医薬品として使用される化合物は、ほとんどの場合、有機化合物であり、これらは、しばしば「低分子有機分子」(例えば、アトルバスタチン、フルチカゾン、クロピドグレル) と「生物製剤」(インフリキシマブ、エリスロポエチン、インスリン グラルギン) の広いクラスに分けられ、後者は、タンパク質 (天然および組換え抗体、ホルモンなど) の医薬製剤であることが多い。また、無機化合物や有機金属化合物も薬物として有用である (例えば、炭酸リチウムなどリチウム系、シスプラチンなどの白金系薬剤、ガリウムなど)。
生物学的インターフェースの面では、医薬品化学が組み合わさって、一連の高度に学際的な科学の集合を形成し、生化学、分子生物学、生薬学および薬理学、毒物学、獣医学やヒト医学などの生物学的分野とともに、その有機的、物理的、計算化学的な強調事項を設定する。これらは、プロジェクト管理、統計学、製薬ビジネス慣行によって、同定された化学物質を体系的に変更することで、医薬製剤の後、それらが安全かつ有効で、病気の治療の使用に適するように監督する。
創薬の過程.
発見.
「発見」とは、しばしば「ヒット」と呼ばれる新規の活性化合物の同定であり、これは通常、所望の生理活性をもつ化合物のアッセイ(試験)によって見いだされる。最初のヒットは、既存の薬剤を新しい病理学的プロセスに転用することや、細菌、真菌、植物などからの新規または既存の天然物の生物学的効果の観察から得られることがある。さらに、ヒットは、治療標的 (酵素、受容体など) に結合した低分子の「フラグメント」の構造観察からも発生し、フラグメントは合成によってより化学的に複雑な形態を開発する出発点となる。最後に、ヒット化合物は、生物学的標的に対する化合物の一括テストからも定期的に発生する。その化合物は、特定の特性 (キナーゼ阻害活性、多様性または薬物類似性など) を持つことが知られている新規の合成化学ライブラリーからのものである可能性や、またはコンビナトリアルケミストリーによって作成された歴史的な化合物コレクションまたはライブラリーからのものである。ヒット化合物の同定と開発には様々なアプローチがあるが、最も成功している手法は、新しい治療薬の発見のみを目的とした長年の厳格な実践を通じて、チーム環境の中で培われた化学的および生物学的な直感に基づいている。