ところで、抗菌薬を実際に感染症の治療に用いる場合には、その作用が「時間依存性か、濃度依存性か」が本質的に重要である。マクロライド系抗菌薬は、基本的に時間依存性の薬物と考えられている。つまり、最小発育阻止濃度よりも高い濃度を、長い時間にわたって保てば保つほど効果を発揮する。一方で、マクロライド系抗菌薬は基本的に静菌的に作用するため、最小発育阻止濃度以上に濃度を上げても効果が増すことはない一方、被投与者への悪影響が出易くなる。
逆に、最小発育阻止濃度を下回れば細菌の増殖は防げず、被投与者に全く悪影響が出ないとは言い切れないうえ、耐性菌出現の問題もある。よって、適切な用量を、適切な間隔で、適切な期間、使用しなければならない。
薬物動態.
一般的にマクロライド系抗菌薬はヒトでの代謝や排泄が比較的速く、例えば、エリスロマイシンなどを経口投与で使用する場合には、頻回投与しなければ充分な効果を発揮しない。この欠点を補うため、一部のマクロライド系抗菌薬には徐放製剤も実用化された。
また、マクロライド系抗菌薬は真核細胞内への浸透性が高いため、細胞内部に寄生する病原体に対しても有効である。
適応菌種.
マクロライド系抗菌薬は、例えばペニシリンに比べて幅広いを持ち、呼吸器や軟部組織などの多くの細菌感染症に対して適応されてきた。例として、連鎖球菌、肺炎球菌、ブドウ球菌、そして腸球菌といった、グラム陽性菌による感染症が挙げられる。
ただし、マクロライド系抗菌薬に対して、かなり耐性化が進んでいる菌種も見られる。さらに効果の面で考えても、殺菌的に作用するペニシリンやセファロスポリンなどの使用が優先される菌種もあり、それらに対してはペニシリンアレルギーなどの場合に代替的に処方されることがある。
一方で、マクロライド系抗菌薬にも「得意な」細菌が存在する。例えば、リケッチアやクラミジアといった細胞内寄生菌に対しては、マクロライド系抗菌薬が真核生物の細胞内に入り込み易いために、比較的効果を発揮し易い。また、マクロライド系抗菌薬の作用点が細胞壁ではないため、細胞壁を有さないマイコプラズマにも、効果を発揮する。加えて、細菌が細胞壁の材料として用いているペプチドグリカンへの依存が低い細胞壁を有した抗酸菌、殊に非定型抗酸菌に対しても、マクロライド系抗菌薬は効果を発揮する。