適用外使用として、ブレオマイシン軟膏と並んで癌以外の疾病にも医師の裁量で用いられる場合がある（皮膚科→イボ・ウオノメ、婦人科・性病科→尖圭コンジローマが代表例）。外国製品の個人輸入が専ら取り扱われているが、強力な薬剤（劇薬指定）でかつ抗がん剤であるため素人が扱うべきものではない。
併用療法.
効果を最大限に発揮させる用法であるが、強い副作用等が予測されるため、治療に熟知した医師の判断の下で行われることが望ましい。
作用機序.
本剤およびその代謝物が核酸の合成を阻害（代謝拮抗）し、抗腫瘍効果を表す。
DNA合成阻害.
RNA合成阻害.
プロドラッグ.
重大な副作用.
脱水症状、重篤な腸炎、骨髄機能抑制、ショック、アナフィラキシー様症状、白質脳症、鬱血性心不全、心筋梗塞、安静狭心症、急性腎不全、間質性肺炎、肝機能障害、黄疸、消化管潰瘍、重症な口内炎、急性膵炎、意識障害を伴う高アンモニア血症、肝・胆道障害（胆嚢炎、胆管壊死、肝実質障害など）、手足症候群、嗅覚障害
併用禁忌.
ソリブジン.
発生機序としてソリブジンは体内でブロモビニルウラシルに代謝される。このブロモビニルウラシルはフルオロウラシルの代謝酵素と結合して不可逆的に阻害することによりフルオロウラシルの蓄積が生じる。このことにより骨髄抑制などの中毒症状を引き起こす。
イリノテカン
塩酸塩として、ヤクルト本社よりカンプト注、第一三共よりトポテシンの商品名で製造販売されている。
薬理.
適応.
日本における厚生労働省に認可された保険適応疾患は以下の通り。
上記の他にも食道癌などにおいての効果も報告されてきている。
副作用.
頻度の多い副作用として下痢を中心とした消化器症状があり、予防的に半夏瀉心湯の投与や発症時にはロペラミド投与が行われる。
そのほか骨髄抑制や、それによる白血球の減少などの副作用をきたす。
パクリタキセル
パクリタキセルは肺がん、卵巣がん、乳がん、頭頸部がん、進行性カポジ肉腫患者の治療に用いられている。また再狭窄の予防にも用いられている。
パクリタキセルは微小管を安定化させることで微小管のダイナミクスを抑制し、その結果正常な細胞分裂の進行を妨げる。ドセタキセル（商品名タキソテール）と共に医薬品分類のタキサン類を構成する。フロリダ州立大学のロバート・ホルトンによって初めて全合成された。
開発.
歴史.