従来の抗がん剤（殺細胞性抗がん剤）が細胞傷害を狙うのに対し、分子標的治療薬は多くが細胞増殖に関わる分子を阻害する。そのため臨床応用される以前は分子標的治療は腫瘍を縮小させず、増大を抑えるのみであると考えられていた。癌細胞特異的に効果を示す（ことが期待できる）ため、至適投与量は最大耐量ではなく最小有効量であり、また最大耐量と最小有効量の差が大きい可能性があり、そのため毒性のプロファイルが異なることが期待される。
しかし、実際に分子標的治療が広く行われるようになると分子標的治療薬は腫瘍縮小効果を示し、それもゲフィチニブの標的分子である変異EGFRのように当初想定していなかった未知の分子が標的となり臨床効果を示す可能性がでてきた。毒性に関しても間質性肺炎のように想定していなかった致死的毒性が出る可能性があり、一概に毒性が少ないとは言えないことが判明した。
種類.
低分子医薬品.
低分子医薬品には以下の種類がある。主な特徴として以下がある。
抗体医薬品.
その後に、ハイブリドーマ技術の開発によりモノクローナル抗体を血清を使わずに簡単に製造が可能となり（第二世代抗体医薬品）ようやく、抗体にアイソトープを結合させてがんの治療効果を高めることに成功したが、副作用が重く、しかも製薬のコスト面にも大きな問題がある。
モノクローナル抗体.
可変領域はマウス由来であるが、その他の定常領域をヒト由来の免疫グロブリンに置換したもの。
ヒト抗体遺伝子を導入したトランスジェニックマウスを用いて、完全なヒト化/型モノクローナル抗体の産生が試みられている。
第三世代抗体薬.
核酸医薬.
その他の高分子医薬品.
その他の高分子医薬品の分子標的薬としてサイトカイン受容体の模倣薬等がある。
その他.
広義には以下も分子標的治療薬に含まれる。
アリシア
アリシア（ 他）
人名.
女性名.
分子標的治療薬
分子標的薬
デストラクタ
日本語では「解体子」という直訳が割り当てられることもあるが、ほとんど使用されることはない。