生体外にて、理論上すべての組織に分化する分化多能性を保ちつつ、ほぼ無限に増殖させることができるため、有力な万能細胞の一つとして再生医療への応用が期待されている。またマウスなどの動物由来のES細胞は、体外培養後、胚に戻し、発生させることで、生殖細胞を含む個体中の様々な組織に分化することができる。また、その高い増殖能から遺伝子に様々な操作を加えることが可能である。このことを利用して、相同組換えにより個体レベルで特定遺伝子を意図的に破壊したり(ノックアウトマウス)、マーカー遺伝子を自在に導入したりすることができるので、基礎医学研究では既に広く利用されている。作製法と性質.歴史.ヒトES細胞の倫理的問題.ES細胞を用いた再生医療.ヒトES細胞を用いた再生医療は、現時点ではまだ開発中であり実現はされていない。これを克服するため、患者由来の遺伝子を有するES細胞を樹立することができれば、拒絶されることはなく幅広い応用が可能になる。近年動物においては、体細胞核移植の技術により、卵の核を体細胞の核と置換してクローン胚を得、そこから生体外にて胚盤胞にまで発生させた後にES細胞を樹立することが可能になっている(体細胞由来ES細胞)。ヒトにおいても技術的には動物と同様にこの技術を用いてクローンES細胞を得ることは可能であると思われている。だが、成功率が低いため多量の卵を必要とすること、さらにその中途段階にて得られるクローン胚を母体の子宮に戻せばクローン人間を作製することが可能であるために、先進国各国の大多数において現段階ではヒトクローンES細胞の作製は禁止されている(現在ではクローン個体を作製しないという限定条件下にて、難病治療目的でのクローンES細胞の作製は認められる方向である)。なお、この倫理的問題を解決するために、既に樹立されたES細胞と体細胞を融合させ、多分化能を持つ細胞を作製する手法が開発されている。この場合、拒絶反応を回避するにはES細胞由来の染色体を除去する必要があり、その技術開発が進められている。