How effective is Evrysdi (risdiplam) for SMA?
Evrysdi (risdiplam)的批准是基于对450多名2个月至25岁的SMA患者的2项主要研究。 根据发表的研究结果。 1型SMAEvrysdi 帮助婴儿达到一个关键的运动里程碑：Evrysdi (risdiplam)帮助婴儿在没有永久呼吸支持的情况下生存。 2型和3型SMA儿童和成人的运动神经元功能得到改善。Evrysdi ，用MFM32量表测量，运动功能增加了1.6分。服用Evrysdi 的人得分增加了1.36分，而未服用Evrysdi 的人则减少了0.19分。