How effective is Evrysdi (risdiplam) for SMA?
De goedkeuring van Evrysdi (risdiplam) was gebaseerd op 2 belangrijke studies bij meer dan 450 mensen met SMA in de leeftijd van 2 maanden tot 25 jaar. Volgens de gepubliceerde studieresultaten: Type 1 SMA Evrysdi hielp zuigelingen een belangrijke motorische mijlpaal te bereiken: Evrysdi (risdiplam) hielp zuigelingen te overleven zonder permanente ademhalingsondersteuning: Type 2 en 3 SMA De motorische neuronfunctie verbeterde bij kinderen en volwassenen. Evrysdi verhoogde de motorische functie met 1,6 punten, zoals gemeten met de MFM32-schaal. De score steeg met 1,36 punten voor degenen die Evrysdi namen, vergeleken met een daling van 0,19 punten voor degenen die Evrysdi niet namen.