Quels sont les effets de la thérapie génique sur les enfants bulles ?
La thérapie génique, qui consiste à prélever des cellules souche dans la moelle osseuse, à traiter celles-ci avec un gène médicament pour ajouter le gène qui manque puis à ré-intégrer ces cellules corrigées dans l'organisme, permet aux enfants bulle de vivre une vie normale car après le traitement, ils se mettent à produire les cellules qui manquaient et retrouvent ainsi un système immunitaire fonctionnel  "La thérapie génique actuelle qui utilise une deuxième génération de vecteurs a fait la démonstration de son efficacité et de sa sécurité" souligne Anne Galy, qui rappelle que les premières thérapies géniques chez les bébés bulle avaient pu entraîner des leucémies chez certains enfants traités. Lire la suite