How effective is Evrysdi (risdiplam) for SMA?
Die Zulassung von Evrysdi (risdiplam) basierte auf zwei Hauptstudien mit mehr als 450 Menschen mit SMA im Alter von 2 Monaten bis 25 Jahren. Den veröffentlichten Studienergebnissen zufolge: SMA Typ 1 Evrysdi half Säuglingen, einen wichtigen motorischen Meilenstein zu erreichen: Evrysdi (risdiplam) half Säuglingen, ohne ständige Atemunterstützung zu überleben: SMA Typ 2 und 3 Die Funktion der Motoneuronen verbesserte sich bei Kindern und Erwachsenen. Evrysdi verbesserte die motorische Funktion um 1,6 Punkte, gemessen anhand der MFM32-Skala. Bei denjenigen, die Evrysdi einnahmen, stieg der Wert um 1,36 Punkte, während er bei denjenigen, die Evrysdi nicht einnahmen, um 0,19 Punkte sank.