Brevet FR3044925A1 (20170616)
REVENDICATIONS1. Composé ou mélange de composés sélectionné parmi un composé nicotinamide de formule (I) un composé de formul I R1- 0 - P- R, 11 o (10, dans laquelle le composé nicotinamide de formule (1) est pourvu d'un groupement phosphoribose lié à l'azote occupant la position 1 du cycle benzène, et dans lequel : - RI = H, C3H7, C41-19, C6H13, C121125, NAD, groupe C112-benzene ou CH2-CH2-Benzene. - R2 = S, OH ou NAD - R3 F, CN, Br, Cl et/ou - R4 = CONH2, COOH, COCN, ou COF ; un composé de formule (111) 3044925 dans laquelle : - R, H, Br ou NH2, - R2 N ou C, - R3 = OH, F, CN ou un groupement CH3COOCH2O, - R4 = OH, F, CN ou un groupement CH3COOCH2O, et/ou - R5 = OH, F ou H2F03 , le NAADP à une concentration d'au moins 100 !molaires ; un composé de formule (IV) : (IV) R4 30 30 dans laquelle : -RI=CFI3OUCN - R2 = F, CN, Br, et/ou - R3 = COOK; où R4= H ou CH3 ; un dérivé fonctionnel dudit composé de formule (1), (Il), (III) ou (IV) ; et un mélange d'au moins deux desdits composés, pour une utilisation pour prévenir ou traiti une myopathie ou pour traiter un traumatisme musculaire chez un sujet. 3044925 31\n<CLM>\1\tComposé selon la revendication I, caractérisé en ce que le composé de formule (Il) est le composé CZ-27 dans lequel R1 = C4H9, R2 = 0E1, R3 = F et R4 = CONH2 ou un dérivé fonctionnel de celui-ci.\n<CLM>\1\tComposé selon la revendication 1, caractérisé en ce que le composé de formule (III) est le 8-Bromo-cADPR (C15F120BrN5013P2), le 7-deaza-8-Bromo-cADPR, le 8 amino-adénosine diphosphate ribose cyclique, ou un dérivé fonctionnel de ceux-ci.\n<CLM>\1\tComposé selon la revendication 1, caractérisé en ce que e composé de formule (IV) est le NED-19 (C301-131FN403) dans lequel R1 = CH3, R2 = F et R3 = COOH, le NED-K dans lequel RI = CH3, R2 = CN et R3 = COOH, le NED-19.4 dans lequel Ri Cli3, R2 = F et R3 = COOCH3, ou un dérivé fonctionnel de ceux-ci.\n<CLM>\1\tComposé ou mélange de composés selon l'une des revendications 1 à 4, caractérisé en ce que la myopathie est sélectionnée parmi une dystrophie musculaire et une cardiomyopathie.\n<CLM>\1\tComposé ou mélange de composés selon la revendication 5, caractérisé en ce que la dystrophie musculaire est sélectionnée parmi la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et la dystrophie musculaire de Becker (DMB).\n<CLM>\1\tComposé ou mélange de composés selon l'une quelconque des revendications 5 ou 6, pour une utilisation pour prévenir ou traiter au moins un symptôme de la dystrophie musculaire sélectionné parmi une dégénérescence musculaire, une faiblesse musculaire (hypotonicité), une myotonie, une insuffisance cardiaque d'origine musculaire, une insuffisance respiratoire d'origine musculaire, une inflammation et un retard mental.\n<CLM>\1\tComposé ou mélange de composés selon l'une quelconque des revendications 5 ou 6, pour une utilisation pour prévenir ou traiter la dystrophie musculaire en combinaison avec un composé distinct utilisé classiquement dans la prévention ou le traitement de ladite dystrophie, ledit composé distinct étant de préférence sélectionné parmi un glucorticoïde tel que la prednisolone ou le cleflazacort, un bétabloquant tel que l'albutérol, la diphénylhydantoïne (Dilantin®), la méxilétine (Mexitil®), le baclofène (Liorésal®), le 3044925 32 dantrolène (Dantriume) ou la carbamazépine (Tégrétol®), et un inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA).\n<CLM>\1\tComposé ou mélange de composés selon l'une quelconque des revendications 5 ou 6, pour une utilisation pour prévenir ou traiter la cardiomyopathie en combinaison avec un composé distinct utilisé classiquement dans la prévention ou le traitement des cardiomyopathies, ledit composé distinct étant de préférence sélectionné parmi l'acébutolol (Sectral®), I 'albutérol, la diphénylhydantoïne (Dilantine), la méxilétine (Mexitile), le baclofène (Liorésal®), le dantrolène (Dantrium®) et la carbamazépine (Tégrétol®).\n<CLM>\1\tComposé ou mélange de composés selon l'une quelconque des revendications I à 4, pour une utilisation pour traiter le traumatisme musculaire en combinaison avec un composé distinct utilisé classiquement dans le traitement des traumatismes musculaires, ledit composé distinct étant de préférence sélectionné parmi un tonique veineux, un anti-oedémateux et un anti-inflammatoire.\n<CLM>\1\tComposition pharmaceutique comprenant un composé ou mélange de composés selon la revendication 1 et un support acceptable sur le plan pharmaceutique.\n<CLM>\1\tKit prophylactique ou thérapeutique comprenant un composé ou mélange de composés selon la revendication 1 et./ou une composition selon la revendication 11, et au moins un composé sélectionné parmi un glucorticoïde tel que la prednizolone ou le deflazacort, un bétabloquant tel que l'albutérol, la diphénylhydantoïne (Dilantin ), la méxilétine (Mexitil®), le baclofène (Liorésal®), le dantrolène (Dantrium®) ou la carbamazépine (Tégétole), un inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA), et une séquence nucléotidique permettant de modifier l'expression de la dystrophine, lesdits composés se présentant de préférence dans des containers distincts.