Nusinersen

Nusinersen （ 藥品名爲諾西那生鈉 ， 商品名爲Spinraza ） 是第一個用於治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物 。 脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見的神經退化性疾病 ， 其病因是自雙親遺傳了功能低落或沒有功能的SMN基因 ， 因此無法生產足夠的SMN蛋白 ， 患者的會逐漸死亡 ， 運動功能也會逐漸惡化 ， 最嚴重者可能全身癱瘓而不能自主呼吸 。 Nusinersen是一種反義寡核苷酸藥物 ， 能夠藉著穩定SMN的信使核糖核酸來提升SMN蛋白的生產量 。 它能降低患者的死亡率以及因疾病失去呼吸功能的風險 ， 並能改善患者的運動功能 。 2016年12月nusinersen在美國通過後取得 ， 稍後在歐洲聯盟 、 加拿大 、 巴西 、 日本 、 南韓 、 紐西蘭等國也被覈准爲處方藥 。 Nusinersen在美國與歐盟都被視爲孤兒藥 。 Nusinersen 因爲其高昂的價格受到一些批評 。 基於成本考量 ， 歐洲有部分國家雖然已經覈准其上市 ， 但目前並沒有將其列爲脊髓性肌肉萎縮症的常規治療方法 。