Onasemnogene_abeparvovec

Onasemnogene abeparvovec ， 商品名爲Zolgensma ， 中文商品名爲諾健生 ® 靜脈懸液注射劑 ， 是一種基因治療用藥物 ， 用於治療脊髓性肌肉萎縮症 （ Spinal Muscular Atrophy ） ， 爲非複製的重組型第 9 血清型腺相關病毒載體 （ Adeno - associated viruses 9, AAV9 ） ， 內含運動神經元存活基因 （ Survival of motor neuron ） 的互補DNA （ complementary DNA, cDNA ） 。