LentiGlobin_BB305

LentiGlobin BB305是一種治療的實驗性療法 ， β - 地中海貧血是一種罕見但可能會使人衰弱的血液疾病 。 這項療法由Bluebird Bio開發 ， 並在2015年2月獲美國食品藥品監督管理局指定爲 「 突破性療法 」 。 在早期的臨牀試驗中 ， 數位需要長期輸血治療的患者在此療法後能夠更長時間不用輸血 。