基因治療

基因治療或基因療法 （ gene therapy ） 是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內 ， 使之達成目的基因產物 ， 從而使疾病得到治療 ， 爲現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術 。 基因治療作爲疾病治療的新手段 ， 它已有一些成功的應用 ， 並且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展 。 科學家嘗試將基因直接植入人體細胞中 ， 其中 ， 重點關注一些由單基因缺陷引起的疾病 ， 如囊腫性纖維化 ， 血友病 ， 肌肉萎縮症和鐮狀細胞性貧血 。 不過 ， 由於攜帶大段DNA並將其置入基因組的正確的位置非常困難 ， 這種技術沒有得到普及 。 今天 ， 大多數的基因治療研究的目的都是彌補癌症和遺傳疾病的基因缺陷或丟失 。 科學家曾嘗試用此方法去治療一種叫嚴重免疫缺陷綜合徵 （ Severe Combined Immunodeficiency, SCID ） 的疾病 ， 並得到一定的成果 。 基本原理是用已經被馴化了的病毒攜帶健康的基因 ， 植入病人的細胞裏 ， 以此去修補本身有缺陷的基因 。 應用腫瘤抑制基因 （ 抑癌基因 ） ， 對癌症進行靶向治療 ， 是基因治療領域裏重要的研究項目 。 目前應用較多的是p53抑瘤蛋白基因 。