The safety and efficacy of Myozyme were assessed in two separate clinical trials in 39 infantile-onset patients with Pompe disease ranging in age from 1 month to 3.5 years at the time of the first infusion.
Данный препарат разработан компанией «Genzyme Corp.» и успешно прошёл клинические испытания, в которых участвовало 39 больных в возрасте от 1 месяца до 3.5 лет.