Some critics have questioned whether orphan drug legislation was the real cause of this increase (claiming that many of the new drugs were for disorders that were already being researched anyway, and would have had drugs developed regardless of the legislation), and whether the ODA has really stimulated the production of truly non-profitable drugs; the act also received some criticism for allowing some pharmaceutical companies to make a large profit off of drugs that have a small market but still sell for a high price.
Тем не менее, некоторые критики сомневаются в том, что законы об орфанных препаратах были реальной причиной этого увеличения (утверждается, что многие из новых препаратов служили для лечения болезней, которые уже так или иначе были исследованы, и для них разрабывались препараты вне зависимости от изменений в законодательстве), и на самом ли деле ODA стимулирует производство действительно неприбыльных лекарств; закон также получил некоторую критику за поддержку ряда фармацевтических компаний, получающих большую прибыль от препаратов, которые имеют небольшой рынок, но по-прежнему продающихся за высокую цену.