Dotične kategorije lijekova za humanu uporabu trebali bi biti lijekovi, uključujući lijekove za rijetke bolesti, koji su usmjereni na liječenje, prevenciju ili medicinsku dijagnozu ozbiljno iscrpljujućih ili po život opasnih bolesti, ili lijekovi namijenjeni uporabi u hitnim situacijama kao odgovor na prijetnje javnom zdravlju.
Dotknutými kategóriami liekov na humánne použitie by mali byť lieky vrátane liekov na zriedkavé choroby, ktoré sú určené na liečbu, prevenciu alebo lekársku diagnostiku ochorení vedúcich k závažným poškodeniam alebo ohrozujúcich život alebo ktoré sú určené na použitie v urgentných prípadoch ohrozujúcich verejné zdravie.