Принципът на ензимозаместваща терапия е да се възстанови нивото на ензимна активност, до степен достатъчна, за да се очисти натрупаният субстрат от тъканите на органите, и по този начин да се постигне предотвратяване, стабилизиране, или обрат в прогресивното намаляване на функциите на съответните органи, преди да настъпят необратими увреждания.
Η λογική της θεραπείας ενζυμικής υποκατάστασης έγκειται στην αποκατάσταση ενός επιπέδου ενζυμικής δραστικότητας επαρκούς για την κάθαρση του συσσωρευμένου υποστρώματος στους ιστούς των οργάνων, αποτρέποντας επομένως, σταθεροποιώντας ή αναστρέφοντας την προοδευτική μείωση της λειτουργίας αυτών των οργάνων προτού συμβεί ανεπανόρθωτη βλάβη.