ועדת העבודה, הרווחה והבריאות, כנסת 17, פרוטוקול מספר 32, 2006-07-03 10:00

משה שרוני: אני פותח את הישיבה בנושא:

משה שרוני: הצעה לסדר בדיון מהיר של חבר הכנסת מוחמד ברכה בנושא מחלות יתומות.

משה שרוני: בבקשה, חבר הכנסת ברכה.

מוחמד ברכה: תודה, אדוני.

מוחמד ברכה: אני מודה ליושב-ראש על שקבע את הדיון במהירות האפשרית.

מוחמד ברכה: הנושא דוחק ולוחץ מאוד, במיוחד לאותן משפחות שאתרע מזלן וילדיהן חלו במחלת פומפיי, שהיא אחת המחלות היתומות.

מוחמד ברכה: זו מחלה שחולים בה כ-10,000 איש בכדור הארץ כולו, ומטבע הדברים עלויות הפיתוח גבוהות.

מגלי והבה: אחד ל-40 אלף.

מוחמד ברכה: אני לא מדבר על כל המחלות היתומות, אלא על המחלקה הקונקרטית הזאת.

משה שרוני: אין עדיין סטטיסטיקה מדויקת.

משה שרוני: לא כדאי להתווכח.

משה שרוני: אנחנו בודקים איך אפשר לעשות, ולא כמה חולים יש.

מוחמד ברכה: יש שתי בעיות עיקריות.

מוחמד ברכה: הבעיה העיקרית היא הפיתוח, ואני חושב שהפיתוח לא זוכה לתשומת לב מספקת בארץ.

מוחמד ברכה: אני חושב שזה לא ענין ישראלי אלא ענין כלל-עולמי, והפיתוח יכול להתבסס על ידע בינלאומי.

מוחמד ברכה: הבעיה השניה היא חוסר קריטריונים במשרד הבריאות להכללת תרופות למחלות נדירות בסל הבריאות.

מוחמד ברכה: הדבר הזה מקשה על משפחות רבות.

מוחמד ברכה: במקרה של מר מרעי שיושב כאן ופנה אליי, החברה שמייצרת את התרופה – שהיא תרופה יעילה – מספקת לו את התרופה בחינם, באופן זמני.

מוחמד ברכה: אבל הכנסת היא גוף מחוקק.

מוחמד ברכה: היא לא יכולה לעמוד מהצד ולחכות שהחברות יואילו בטובן לנדב את התרופות; אני חושב שצריך להכניס את זה לכללים.

מוחמד ברכה: בכל מקרה, אני חושב שיש מקום לדון בענין הקונקרטי של מחלת הפומפיי באופן מיוחד, אבל גם להרחיב את היריעה בהמשך לכל המחלות היתומות, הנדירות, ולהכניסן לקריטריונים מסודרים בסל הבריאות ובהתייחסות של מערכת הבריאות ומשרד הבריאות.

מוחמד ברכה: אני רוצה להסתפק בדברים האלה על מנת לאפשר למומחים ולאנשים הנוגעים בדבר להציג את הענין.

מגלי והבה: אני רוצה להודות לאדוני היושב-ראש ולחבר הכנסת ברכה על המעורבות האינטנסיבית במיוחד של ראש המועצה – ואני מקווה שעוד מעט ראש העיר – ושל כל אנשי הציבור, שפנו ורואים את הצורך במענה למחלה הייחודית.

מגלי והבה: נזעקנו, כיוון שישנם יותר ילדים חולים מהמגזר הדרוזי.

מגלי והבה: זו מחלה תורשתית.

מגלי והבה: חבר הכנסת ברכה התייחס למחלה כאל מחלה כלל-עולמית, אבל במספר האבחונים של מחלות תורשתיות, מדברים על מספר רב של ילדים דרוזים בגיל הרך.

מגלי והבה: אני שמח על קיומו של הדיון, כיוון שבכך נעלה למודעות הציבורית והכלל-עולמית את המחלות הללו, שלא תמיד זוכות לכך.

מגלי והבה: לכן רציתי להציב את הנקודה הזאת בפתח הדברים.

מגלי והבה: נשמע את המומחים, ואני מקווה שנגיע להמלצות התואמות.

מגלי והבה: פניתי למשרד הבריאות ולמי שמטפל בסוגית סל התרופות בנושא, אבל אני מקווה שהודות לדיון שמתקיים כאן נגיע להמלצה, וזו תביא לשינוי בתמיכה.

מגלי והבה: מצד אחד, אנחנו מכירים את המלחמות של סל הבריאות, ומצד שני, אנחנו מכירים את התקציבים הדלים של הקרנות השונות, שעד היום נתנו סיוע כזה או אחר למי שפיתחו את התרופה למחלה.

חנה מנדל: אני רופאת ילדים, ובמשך 15 השנים האחרונות אני מטפלת בילדים עם מחלות תורשתיות ביוכימיות קשות ביותר.

חנה מנדל: אחת המחלות שנתקלנו בהן יותר היא מחלת פומפיי.

חנה מנדל: לכן כל מה שאספר לכם זה לא רק מהספרים, אלא מה קרה בעשור האחרון מבחינתנו במרכז הרפואי רמב"ם.

חנה מנדל: כאשר הלכו לפתח את התרופה הזאת היו צריכים קבוצת ביקורת.

חנה מנדל: אספו 168 ילדים מכל רחבי העולם, מתוכם 34 ילדים ממדינת ישראל.

חנה מנדל: הילדים היו דרוזים, מוסלמים וגם יהודים.

חנה מנדל: המחלה הזאת היא פאן-אתנית.

חנה מנדל: כאן בארץ אנחנו רואים יותר מקרים במגזר הדרוזי, אבל זו מחלת תינוקות שהיתה חשוכת מרפא.

חנה מנדל: התינוק הגיע בגיל חודש-חודשיים עם המחלה, עם פגיעה בלב, עם שיתוק הולך ומתקדם, ונפטר כשהוא על מכונת הנשמה – אם ההורים לא רצו לחסוך לו את הסבל הזה.

חנה מנדל: זו היתה התמונה עד לפני שלוש שנים.

חנה מנדל: לא זו בלבד, חלק מההורים שיושבים כאן איבדו ילדים קודמים שנפטרו.

חנה מנדל: כלומר, זה לא רק מחקר שמשווה מה היה קודם ומה קורה עכשיו; אנחנו משווים מה קרה לנו – מקרים שחווינו בעצמנו, כולל ההורים שיושבים כאן.

חנה מנדל: עד לפני שלוש שנים, תינוק שהגיע עם המחלה נדון לגזר דין מוות.

חנה מנדל: אחד ההורים הגיע עם התינוק שלו חודשיים חודשיים לפני שיצאה התרופה לשוק.

חנה מנדל: כשדיברתי אתו לראשונה, הוא ידע שעל בנו נחתם גזר דין מוות.

חנה מנדל: ואז הופיעה התרופה.

חנה מנדל: 7 ילדים השתתפו כאן במחקר בשנתיים וחצי האחרונות.

חנה מנדל: אנחנו משווים את תוצאות המחקר לא רק ביחס לקבוצה הכללית בעולם; תוצאות המחקר הוכיחו כעובדה שהתרופה הזאת יעילה.

חנה מנדל: אינני אומרת – אולי יעברו שנים ונתחיל לחשוב שאולי היא לא יעילה לכולם.

חנה מנדל: אבל היא יעילה מאוד, לפחות בקבוצת החולים שביקרנו כאן בארץ.

משה שרוני: בדקתם את היעילות באחוזים?

חנה מנדל: בוודאי.

חנה מנדל: חילקו את המחקר הזה לשתי קבוצות: קבוצה של תינוקות שהתחילה טיפול לפני גיל ששה חודשים, וקבוצה שניה שהתחילה ששה חודשים עד שלוש שנים.

חנה מנדל: בקבוצה של התינוקות מתחת לגיל ששה חודשים לא נפטר תינוק אחד בגמר שנת המחקר הראשונה, כאשר לפני כן איש לא שרד את שנת החיים הראשונה.

מוחמד ברכה: האם התרופה מאושרת בארצות-הברית?

חנה מנדל: התרופה מאושרת בארצות-הברית.

אריה אלדד: האם מדובר בתרופה שצריכה להינתן במהלך כל החיים?

אריה אלדד: באיזה מינון, אחת לכמה זמן?

חנה מנדל: התרופה הזאת היא תרופה כמו התרופה של גושה, שניתנת פעם בשבועיים באינפוזיה.

חנה מנדל: בשלב זה, התרופה הזאת היא לכל החיים.

חנה מנדל: במחקר היו שני מינונים – מינון גדול של 40 מ"ג לק"ג, ומינון קטן של 20 מ"ג לק"ג.

חנה מנדל: הוכח ש-20 מ"ג לק"ג אפקטיבי כמו 40 מ"ג, וכל החולים יקבלו את המינון של ה-20 מ"ג לק"ג.

חנה מנדל: היו כמה נקודות ציון לגבי ההשפעה היעילה של התרופה: (א) לא נפטר אף ילד.

חנה מנדל: כלומר, אין ספק שהתרופה יעילה ומאריכה חיים.

חנה מנדל: (ב) הילדים נפטרו ממחלת הלב הקשה, משיתוק שרירי נשימה ומשיתוק כללי, אבל מחלת הלב היתה הדבר המרכזי.

חנה מנדל: אצל כל החולים, גם אלה שהיו במצב לבבי קשה ביותר, מחלת הלב נסוגה.

חנה מנדל: בחלקם, נשאר חלק מהמחלה, אבל כולם – כולל החולה הקשה ביותר בן השלוש – בלא תרופות לבביות היום.

חנה מנדל: כך שמבחינה לבבית, התרופה יעילה מאוד.

חנה מנדל: באותן משפחות שראינו, הילדים היו משותקים.

חנה מנדל: היום יש כאן שלושה ילדים שרצים, מטפסים ורוכבים על אופניים.

חנה מנדל: כלומר, התרופה הזאת שחקרנו בשנתיים וחצי האחרונות היא תרופה יעילה.

חנה מנדל: האם התרופה טובה לכולם?

חנה מנדל: אני בטוחה שבבוא היום תמצא קבוצת חולים שהתרופה אינה אפקטיבית לגביהם, כפי שאנחנו מכירים במחלות אחרות.

חנה מנדל: אבל כפי שראינו כאן, אין ספק שזו תרופה מצילת חיים, וצריך להשתדל להכניס אותה לסל.

זיוה בן-נריה: אני רופאת ילדים וגניטיקאית, ועובדת בבית החולים "הדסה" בירושלים.

זיוה בן-נריה: לפני 20 שנה, כשהתמחיתי ברפואת ילדים, ראיתי ילדים חולי פומפיי שמתו ללא כל אפשרות לתת להם טיפול מעבר לטיפול תומך.

זיוה בן-נריה: היום התמזל מזלי, במרכאות, וכשאני עומדת מול משפחה עם ילד נגוע, יש לי מה להציע.

זיוה בן-נריה: מזה כשנתיים וחצי, אני מטפלת בילדה, גם היא ממוצא מוסלמי, ואפשר לראות את הסרט.

זיוה בן-נריה: אני רוצה להראות לכם את הילדה, וקצת לספר על המחלה ועל הבעיות תוך כדי מתן הטיפול.

זיוה בן-נריה: היא מקבלת מזה כשנתיים וחצי את הטיפול הניסיוני שחנה ציינה.

זיוה בן-נריה: התחלנו את הטיפול כשמלאו לה שנתיים וחצי, והיום היא בת חמש.

זיוה בן-נריה: הילדה אובחנה בפברואר 2004.

זיוה בן-נריה: זאת הילדה.

זיוה בן-נריה: היא בת שנתיים וחצי.

זיוה בן-נריה: היא רזה מאוד וכחושה מאוד, ומקבלת הזנה דרך צינור לתוך הקיבה.

זיוה בן-נריה: אתם יכולים לראות איך אנחנו מבקשים ממנה לעבור ממצב של שכיבה למצב של ישיבה, ותראו את חולשת השרירים ואת הקושי הנשימתי.

זיוה בן-נריה: רואים איך היא מתאמצת, איך היא קמה ואיך היא נעזרת בכל השרירים האחרים כדי לתמוך את עצמה.

זיוה בן-נריה: כאן הילדה לפני טיפול.

אריה אלדד: מה חסר לה?

זיוה בן-נריה: אינזים – חלבון שנקרא אלפא-גלוקוזידאז.

זיוה בן-נריה: זו מחלה תורשתית נדירה שבה שני ההורים נשאים.

זיוה בן-נריה: נשאים הם בדרך כלל אנשים בריאים, ו-25% מהצאצאים שלהם עלולים להיות נגועים.

זיוה בן-נריה: יום לפני תחילת הטיפול, הילדה הגיעה לטיפול נמרץ במצב כמעט סופני.

זיוה בן-נריה: היא הפסיקה לנשום.

זיוה בן-נריה: אוכל שנכנס לקיבה דרך הצינור הגיע לריאות שלה.

זיוה בן-נריה: אם היא לא היתה בבית החולים, אין ספק שהיא לא היתה כאן אתנו.

זיוה בן-נריה: הילדה הזאת שכבה ולא יכלה להזיז אצבע.

זיוה בן-נריה: כאן אתם רואים אותה לאחר מספר טיפולים, כשהתחלנו לטפל בתרופה הניסיונית.

זיוה בן-נריה: היא קיבלה את התרופה כטיפול חמלה.

זיוה בן-נריה: היא התחילה להזיז שוב את הגפיים שלה.

זיוה בן-נריה: כאן היא יכולה להרים את היד.

זיוה בן-נריה: היא עלתה במשקל.

זיוה בן-נריה: הילדה חכמה מאוד.

זיוה בן-נריה: יש בעיות.

זיוה בן-נריה: כאן היא זוחלת, דבר שהיא לא יכלה לעשות קודם לכן.

זיוה בן-נריה: הילדה חזרה לחיק המשפחה, ומגיעה אחת לשבועיים ל"הדסה" כדי לקבל את האינזים.

זיוה בן-נריה: היא כמעט לא זקוקה לאשפוזים בין הטיפולים.

זיוה בן-נריה: היא לא מסוגלת ללכת ולא מסוגלת לנשום בלי המכשיר, אבל זו ילדה שהתחלנו את הטיפול בה בגיל שנתיים וחצי.

זיוה בן-נריה: יש להניח שאם המחלה היתה מתגלה מוקדם יותר, מצבה היום היה טוב יותר.

זיוה בן-נריה: היום אנחנו מנסים לגמול אותה ממכשיר ההנשמה.

זיוה בן-נריה: יש תקופות במשך היום – בין חצי שעה לשעתיים – בהן היא יכולה לנשום בכוחות עצמה דרך הפתח בצוואר, בלי המכונה.

זיוה בן-נריה: כאן אתם רואים אותה גדולה יותר.

זיוה בן-נריה: ללא ספק, הארכנו את חייה.

זיוה בן-נריה: ללא ספק, שיפרנו את איכות חייה.

זיוה בן-נריה: עם זאת, קרוב לוודאי שעם הטיפול לא נצליח להביא את הילדה הזאת ללכת בשל הנזק הקשה בשרירים – מה שהצטבר בשריר בגלל אותו חסר באנזים שמפרק את אותו סוג של סוכר פגע בסיבי השריר, וזו כבר פגיעה בלתי הפיכה.

זיוה בן-נריה: הנה, תוכלו לראות אותה כאן: חכמה וחמודה.

זיוה בן-נריה: היא חזרה לחיק משפחתה.

משה שרוני: נגזר עליה להיות נכה כל חייה.

זיוה בן-נריה: היא תהיה נכה כל חייה.

זיוה בן-נריה: היא תהיה על כסא גלגלים.

זיוה בן-נריה: היא ילדה חכמה מאוד, שקוראת וכותבת בגיל חמש.

זיוה בן-נריה: היא תוכל ללכת לכל המסגרות שהולכים אליהן ילדים על כסאות גלגלים שנעזרים במכשירי הנשמה.

זיוה בן-נריה: אבל היא תוכל לחיות.

משה שרוני: היא חייבת להמשיך לקבל טיפול?

זיוה בן-נריה: אחת לשבועיים, כרגע לכל החיים.

זיוה בן-נריה: למעשה, היא מקבלת טיפול חלופי שהגוף לא יודע לעשות.

מוחמד ברכה: אם הטיפול היה מתחיל מוקדם יותר מצבה היה טוב יותר?

זיוה בן-נריה: לדעתי, כן.

רן כהן: מאיזה גיל אפשר לאבחן?

זיוה בן-נריה: זו ילדה שבאה מרמאללה.

זיוה בן-נריה: עבר זמן רב עד שהיא הגיעה לישראל לאבחון.

זיוה בן-נריה: היא עברה כל מני מרכזים עד שנעשתה אבחנה, אבל בגיל שנה היו כבר סימנים של המחלה.

זיוה בן-נריה: אם היא היתה מגיעה למרכז שיכול היה לאבחן את זה מוקדם יותר, היא היתה יכולה להתחיל טיפול בשלב מוקדם יותר.

רן כהן: אם היא היתה מבקרת בטיפת חלב שלנו, זה היה מתגלה מוקדם יותר?

זיוה בן-נריה: כן, ללא ספק.

רן כהן: ואז ייתכן שזה היה פותר לה את הבעיה, והיא היתה יכולה ללכת?

זיוה בן-נריה: ייתכן שכן.

זיוה בן-נריה: זה מה שפרופ' מנדל סיפרה – שחלק מהילדים שהיא מטפלת בהם רצים והולכים.

זיוה בן-נריה: ראיתי אותם.

אריה אלדד: לצורך הענין, במשפחה שנולד לה ילד כזה אין לנו בעיה לאבחן את המחלה מיד בלידתם של הילדים הבאים.

זיוה בן-נריה: אנחנו יודעים לאבחן בהריון.

זיוה בן-נריה: אצל המשפחה הזאת עשינו אבחון בהריון נוסף.

זיוה בן-נריה: האבחון היה תקין, הם המשיכו את ההריון ויש להם ילדה בריאה נוספת.

זיוה בן-נריה: הדרך המניעתית היא כמובן אפיק שנמשיך להשתמש בו.

זיוה בן-נריה: כלומר, אם יש לנו אבחון במשפחה כזאת בהריון נוסף, לא נמליץ להם שלא לעשות אבחון במהלך ההריון, אלא אם כן הם לא יהיו מעונינים.

זיוה בן-נריה: אבל כשיש ילד חולה, האופציה לטיפול היא זו שקיימת בינתיים – וזה מתן האינזים התחליפי.

אריה אלדד: הטיפול התחליפי הוא טיפול לכל החיים.

אריה אלדד: אנחנו יודעים שבמחלות האלה יש אפשרות תיאורטית של תיקון הגן הפגום.

אריה אלדד: האם מישהו עובד היום והאם יש מידע על התקדמות מחקר של תיקון הגנים הפגומים האלה, כך שבאופק של השנים הקרובות אפשר יהיה לנסות לתקן את הגן הפגום, ולפטור אותם מחובת הטיפול התחליפי למשך שארית חייהם?

זיוה בן-נריה: התשובה היא כן.

זיוה בן-נריה: יש מחקרים שעובדים גם בתחום הזה.

זיוה בן-נריה: עם זאת, עד היום רוב הטיפולים הגנטיים לתיקון גנים – גם במחלות אחרות – מאוד בעייתיים, ובחלקם הגדול לא מצליחים.

קריאה: האם האבחון כלול בסל הבריאות?

זיוה בן-נריה: כן.

מוחמד מחג'נה: לא אוסיף הרבה על דבריהן של פרופ' מנהל וד"ר בן-נריה.

מוחמד מחג'נה: רציתי לציין שאנחנו עומדים בפני מחלה תורשתית קטלנית, שלא נותנת לאנשים החולים אפשרות של חיים לטווח הארוך.

מוחמד מחג'נה: היא פוגעת בכל האנשים, מכל העדות, הגזעים והדתות.

מוחמד מחג'נה: כרגע אין לנו הרבה מחלות מן הסוג הזה שאנחנו יכולים לטפל בהן.

מוחמד מחג'נה: יש לנו את המחלה הזאת, אותה אנחנו רואים לצערי הרב.

מוחמד מחג'נה: בשנתיים-שלוש האחרונות נתקלתי באופן אישי בשלושה-ארבעה חולים.

מוחמד מחג'נה: אחד מהם הגיע לפרופ' מנדל והתחיל טיפול אצלה.

מוחמד מחג'נה: אבל הילדים של המשפחות האלה נפטרו תוך שנה.

מוחמד מחג'נה: יש לנו אפשרות לטפל היום בילדים האלה, להאריך את חייהם וגם לאפשר להם להמתין לכך שאנשי הרפואה והמחקר יוסיפו ויפתחו את הטיפולים והתרופות.

מוחמד מחג'נה: לכן אני חושב שמכבודה של מדינת ישראל לתת לילדים האלה ולמשפחות האלה ליהנות מהטיפול הזה, על מנת לאפשר להם חיים טובים יותר.

מוחמד מחג'נה: הפן המקצועי הוצג כאן באופן מקיף.

רן כהן: האם זו מחלה ישראלית?

מוחמד מחג'נה: לא, היא קיימת בכל העולם.

מוחמד ברכה: מאיפה בא שם של המחלה?

חנה מנדל: על שם הרופא שגילה את המחלה, ד"ר פומפיי.

מוחמד מחג'נה: המחלה הזאת שכיחה יחסית בישראל, שכן אנחנו גם אוכלוסיות סגורות למדיי בתוך עצמן.

אריה אלדד: יחסית למחלות נדירות, שלא יחשבו - - -

מוחמד מחג'נה: יחסית למחלות נדירות ויחסית לשאר העולם – מדובר יותר במחלות גנטיות בישראל.

משה שרוני: האם נמצא כאן נציג ההסתדרות הרפואית?

משה שרוני: הם לא מצאו לנכון להגיע.

משה שרוני: יפה מאד.

משה שרוני: משרד הבריאות, בבקשה.

יואל זלוטוגורה: אנחנו מכירים, והציגו את המחלה.

יואל זלוטוגורה: כפי שנאמר, מבחינת משרד הבריאות האבחון של המחלה נמצא בסל והאבחון הטרום-לידתי של המחלה נמצא בסל.

יואל זלוטוגורה: מה שצריך להדגיש הוא שיש היום מעט מאוד מחלות גנטיות שיש להן טיפול.

יואל זלוטוגורה: המחלות שיש להן טיפול וניסיון שהצטבר במהלך הזמן הן מחלת הגושה, שהטיפול בה נמצא בסל, ומחלת פברי, שגם היא נמצאת בסל.

יואל זלוטוגורה: ביחס למחלת פומפיי: התרופה התפתחה רק בזמן האחרון, ורק לאחרונה התקבלו האישורים.

משה שרוני: אתמול התגלה התרופה?

משה שרוני: זה כבר שלוש שנים.

יואל זלוטוגורה: לא.

זיוה בן-נריה: שלוש שנים זה טיפול נסיוני, אבל באירופה יש אישור.

יואל זלוטוגורה: לגבי מחלת פומפיי בהשוואה למחלות האחרות, הטיפול הזה מציל את החיים ולכן הוא מצליח מאוד.

יואל זלוטוגורה: אבל יש תהליכי אישור תרופות, ורק לאחרונה התרופה אושרה באירופה ובארצות-הברית.

יואל זלוטוגורה: בארץ היא עדיין לא מאושרת.

יואל זלוטוגורה: היא לא רשומה כתרופה שניתן להשתמש בה בארץ.

משה שרוני: מדוע?

אתי סממה: היא הוגשה לרישום רק ב-8 ליוני.

יואל זלוטוגורה: מבחינתנו, לא הספקנו אפילו לקיים דיון ביחס לתרופה.

יואל זלוטוגורה: אני מדגיש את העובדה, שתרופות אחרות למחלות אחרות דומות כבר נמצאות בסל, ויש עשרות ומאות חולים שמקבלים את הטיפולים האלה.

מוחמד ברכה: מהו התהליך של אישור תרופות למחלות נדירות כאלה?

מוחמד ברכה: האם יש קריטריונים מסודרים לטיפול בדברים האלה?

משה שרוני: אתה מחפש קריטריונים במשרד הבריאות?

אריה אלדד: הוא מחפש הליכים.

אתי סממה: מדובר בשני תהליכים נפרדים: יש תהליך של רישום תרופה בפנקס התכשירים, שהוא חובה על פי החוק.

אתי סממה: המדדים לרישום תרופה הם הוכחות לבטיחות, יעילות ואיזושהי מקבילה ל-FDA או למנגנוני רישום אחרים שקיימים בעולם.

אתי סממה: מדינת ישראל עושה את הדברים גם אם הם לא נרשמו במקומות אחרים בעולם.

מוחמד ברכה: העובדה שזה נרשם בארצות-הברית ובאירופה מזרזת?

אתי סממה: זה בוודאי מזרז והופך את זה פשוט יותר.

אתי סממה: החברה פנתה בבקשה לרשום את התכשיר ב-8 ביוני 2006.

אתי סממה: צריך לעבור על כל המאמרים ועל כל המחקרים, והישיבה הקרובה ביותר נקבעה לסוף החודש הזה.

אתי סממה: אין תור של תיקים שממתינים לרישום; זה ניגש מייד לדיון בוועדה הקרובה.

אתי סממה: אם יש אישור FDA זה הופך את זה להרבה יותר פשוט, ויש סיכוי סביר ביותר שזה יירשם לשימוש.

אתי סממה: עכשיו יש תהליך שונה ונפרד לגמרי של מימון ציבורי למתן התרופה.

משה שרוני: אנחנו מתמקדים כרגע באישור התרופה.

אתי סממה: התרופה הוגשה לרישום, וזה יידון בישיבה הקרובה.

משה שרוני: לאחר מכן, משרד האוצר יפתור את הבעיה ביחס למימון.

אתי סממה: אני מנסה לומר שיש מנגנון של החלטה לגבי מימון ציבורי של ועדת הסל.

אתי סממה: אנחנו באגף מכינים את החומר.

אתי סממה: למרות שהתרופה הזאת עדיין לא נרשמה, היא כבר הוגשה להכללה בסל והיא תעלה לדיון, מפני שמכירים את הערך הגבוה שלה.

אתי סממה: רוצים ללמוד את החומר, וזה יעלה לדיוני הסל הקרוב.

אתי סממה: כולם יודעים שדיונים הללו קרובים מאוד.

משה שרוני: כמה קרובים?

משה שרוני: שנה?

משה שרוני: שנתיים?

אתי סממה: במהלך החודש הקרוב.

אתי סממה: דיוני הסל מתקיימים בימים אלה.

אתי סממה: ישיבה אחת כבר התקיימה, וצפויות להתקיים חמש ישיבות נוספות במהלך החודש הקרוב.

אתי סממה: תתקבל החלטה לגבי ניצול התקציב של 2007, שהוקדם לעכשיו.

אתי סממה: התרופה הזאת היא אחת התרופות שנדונות.

אריה אלדד: האם אנחנו יודעים משהו לגבי המשמעות תקציבית, מבחינת צריכת התרופה הזאת בשנה?

אתי סממה: אני לא יודעת עדיין לומר מה תהיה העלות.

רן כהן: אדוני היושב ראש, מה יכול להיות שיקול בוועדה שאמורה לאשר את הרישום, שלא לאשר גם אם ה-FDA אישר?

רן כהן: באיזה אופן ישראל כל כך גאונית בהשוואה ל-FDA, כך שהוועדה שלנו תחליט שלא לרשום.

אתי סממה: ה-FDA לא מאשר מימון ציבורי.

מוחמד ברכה: אבל גם היא לא מאשרת; היא מאשרת רק רישום.

אתי סממה: זה יירשם, אבל זה תהליך מסודר.

מוחמד ברכה: היא אומרת שאין בעיה.

אתי סממה: אני לא יודעת.

אתי סממה: אני מעריכה שלא תהיה בעיה.

נאדיה חילו: יש בעיה חמורה מאוד עם הרישום.

נאדיה חילו: התפרסמה כתבה בעיתון – מיליוני תרופות ממתינות בתור, ורק בגלל אדמיניסטרציה של אישור זה מעכב את כל ההליכים של מתן תרופות, אישור והכנסה.

נאדיה חילו: החולים יכולים להמתין.

נאדיה חילו: חלקם ימותו בדרך.

משה שרוני: אתם בקואליציה חברתית – תעשו משהו.

נאדיה חילו: גם אתה.

אריה אלדד: יש לי הערה.

אריה אלדד: נשמע שהמערכת האמריקאית, ה-FDA, היא המערכת הטובה ביותר בעולם, שמקפידה מאוד על תהליכים.

אריה אלדד: בהרבה מקרים זה נכון, אבל אני רוצה להציג מקרה לדוגמה.

אריה אלדד: אם יש בארץ איזושהי אוכלוסיה, שלא נמצאת בשכיחות גבוהה בארצות-הברית יכולים לאשר באמצעי זהירות מסוימים את השימוש בה, ובארץ נרצה להחמיר באמצעי הזהירות הללו, כי יש יותר יוצאי תימן בארץ, שיהיו רגישים לתרופה, למשל.

אריה אלדד: לכן אי אפשר לקבל באופן אוטומטי את סולם השיקולים של ה-FDA, ולומר שמה שאושר בארצות-הברית יאושר כאן.

אריה אלדד: אתה חייב לקחת גם שיקולים מקומיים ברישום התרופה ובאישורה לשימוש כאן.

רן כהן: איך יודעים שזה לא מתאים לתימנים?

אריה אלדד: אתה מוכרח לשבת על המחקרים, לקרוא את המחקרים ולראות מה היה במחקרים שה-FDA קיבל ואישר.

אריה אלדד: הם אמרו: אצלנו הסיכון הוא אחד למיליון, ואנחנו מאשרים.

מוחמד ברכה: אבל זה חוסך כמה שלבים, פרופ' אלדד.

משה שרוני: זה ויכוח סרק.

מרדכי רבינוביץ: אני רק רוצה להוסיף לדבריו של פרופ' אלדד, שלפעמים יש גם אתרי ייצור שונים; יש דיפרנציאליות בין אתרי הייצור של תרופה שמיועדים לאוכלוסיה האמריקאית, לבין אתרי ייצור שמיועדים לשאר העולם.

מרדכי רבינוביץ: הסטדנרטים שונים לגמרי.

מרדכי רבינוביץ: לכן, כשה-FDA מאשר תרופה לאוכלוסיה האמריקאית, זה עדיין לא אומר שאתר ייצור, שנמצא במקום אחר בעולם, עומד באותם סטנדרטים.

מרדכי רבינוביץ: לכן האישור של משרד הבריאות חשוב מאד.

מרדכי רבינוביץ: זאת לא חותמת גומי, וצריך לתת לו לעשות את העבודה.

מוחמד מחג'נה: רק רציתי להוסיף בענין התקציב: היות שמדובר במספר מועט של חולים, העלות התקציבית לא נראית לי גבוהה, בעוד החיוניות של התרופה גבוהה מאוד

אריה אלדד: האם אנחנו יודעים משהו לגבי מחיר תרופה – מהי עלות טיפול שנתי בחולה אחד?

משה שרוני: אתה רוצה לאשר את הסכום?

אריה אלדד: אני רוצה ללמוד.

אריה אלדד: אם בסכום כזה אפשר להציל אלף חולים במחלה שכיחה יותר, שהטיפול בה זול יותר, המידע הזה חייב להיות מונח גם הוא בפני הוועדה.

אריה אלדד: הלא אנחנו לא מאשרים; אנחנו רוצים לדעת.

חנה מנדל: אני חושבת שמחלת פומפיי היא רק דוגמה, כפי שאמרנו, לאחת המחלות היתומות.

חנה מנדל: המחלות היתומות חייבות לקבל חוקים אחרים והתייחסות אחרת, אחרת לחולים שאנחנו מטפלים בהם אין שום תקווה.

חנה מנדל: הם לא מיליונים ולא אלפים.

חנה מנדל: האם משום שהם מיעוט הם לא יזכו בטיפול?

חנה מנדל: יזכו אותם אלף ולא הם?

חנה מנדל: צריך למצוא את התקציב בשביל האלף, וצריך למצוא תקציב עבור המעטים והיקרים האלה, שיש להם טיפול יעיל.

אריה אלדד: זאת אמירה מוסרית וחשובה מאוד.

אריה אלדד: אבל לצורך הענין, אם את שר הבריאות ואת יודעת שהתקציב שלך הוא X שקלים, בסוף את צריכה להחליט איך את מחלקת את העוגה.

אריה אלדד: לכן זאת אמירה מאוד פופוליסטית לומר: "מוכרחים למצוא פתרון למחלות היתומות".

אריה אלדד: אני בעד הענין, אבל בסופו של דבר, אם את מופקדת על חלוקת כל העוגה הלאומית, תגידי לי על מי את מוותרת – על הפגים?

משה שרוני: חבר הכנסת אלדד, אתה מטיל את האחריות על משרד הבריאות בלבד.

משה שרוני: איפה הקופות שגובות כסף מכל חברי הקופה?

אריה אלדד: למה אתה חושב שדיברתי על משרד הבריאות?

מוחמד ברכה: אין ספק שקיימת התלבטות מוסרית, אבל העלאת הענין לא פופוליסטית בשום אופן כשמדובר בהצלת בחיי אדם.

מוחמד ברכה: זה אף פעם לא פופוליסטי.

רן כהן: אדוני היושב-ראש, נדמה לי שהבעיה כמעט פתורה: מדובר במעט מקרים, ולכן העלות נמוכה יותר.

אתי סממה: החומר עדיין לא עובד על-ידי האגף הטכנולוגי וזה טעון בדיקה, אבל לפי האופן שבו החברה הציגה את זה, הנתונים הם: 650 אלף אירו לשנה לכלל החולים במדינת ישראל.

עובד אמיתי: שמי עובד אמיתי, נציג חברת ג'נזיים, יצרן התרופה.

עובד אמיתי: אתן את המספרים כדי שהנתונים יהיו לפני כולם.

עובד אמיתי: העלות היא בהתאם למשקל המטופל.

עובד אמיתי: אתן את הדוגמה של התינוק שנולד לאחרונה, שמשקלו כ-5 ק"ג.

עובד אמיתי: המספרים לא סופיים, אבל עלות הטיפול שלו לכל עירוי עומדת על כאלף אירו לעירוי, כלומר כ-6,000 ש"ח לכל עירוי.

עובד אמיתי: הוא יזדקק לעירוי אחת לשבועיים.

עובד אמיתי: כלומר, העלות השנתית מסתכמת בכ-120 אלף ש"ח עד 130 אלף ש"ח לטיפול בילד אחד.

אתי סממה: התינוק הזה יעלה במשקל, וישקול הרבה יותר בעוד כמה שנים.

אתי סממה: זה מצטבר וזה לכל החיים.

אתי סממה: צריך לעשות חישוב נכון.

משה שרוני: לאחר ששמענו את כל המומחים, אבקש לשמוע את ההורים.

הורה: אנחנו מדברים על חולים.

הורה: הרשה לי להציג תמונה של חולה, אדוני היושב-ראש.

הורה: זה הבן שלי.

הורה: זאת התמונה שלו היום.

הורה: כתבתי כמה דברים, ואני רוצה להשמיע לכם את הדברים מתוך הכתב.

הורה: זהו הילד שלי.

הורה: שמו עאמר, והוא בן שלוש וחצי שנים.

הורה: כך הוא נראה היום.

הורה: הוא היה בן שלושה חודשים כאשר נודע לי שהוא סובל ממחלת פומפיי.

הורה: מהרגע הראשון ידעתי מה משמעות הדבר.

הורה: ידעתי שזו מחלה קשה חשוכת מרפא, והמשמעות אחת: מוות איטי וסבל יומיומי לחולה ולבני המשפחה.

הורה: ידעתי את זה לא מפני שלמדתי על המחלה מרופאים ומהספרות הרפואית; ידעתי את זה מפני שהכרתי את המחלה באופן אישי, וחוויתי אותה על הבכור שלי ועל בני משפחה אחרים.

הורה: ידעתי שהמחלה פוגעת קשה מאוד במערך השרירים, וגורמת נזק בלתי הפיך למערכות החיוניות בגוף, ולקריסתן בשלב מאוחר.

הורה: הבכור שלי שרד שלוש שנים.

הורה: הוא דעך ודעך מול העיניים, עד שבקושי יכול היה לנשום.

הורה: כוחותיו אזלו לאט לאט, ובשלב מסוים לא יכול היה לקחת אוויר לריאות.

הורה: הוא נחנק ונכנס לתרדמת המוות.

הורה: ידעתי שזה מה שמחכה לעאמר, ואין מה לעשות בענין.

הורה: אבל מסתבר שיש נסים בעולם, וחברת ג'נזיים חוללה את הנס הנפלא הזה לחולי הפומפיי.

הורה: עאמר, שהמחלה פגעה קשה בלבו והיה אמור לעבור בגיל ארבעה חודשים ניתוח לב פתוח, שהלך ונחלש עד שבקושי יכול היה להחזיק את הראש או להרים יד, זכה בגדול – הוא זכה בחיים.

הורה: חייו ניצלו בזכות המחקר, ובגלל שנכלל בו בחודשים הראשונים לחייו.

הורה: עאמר, כתבה אז פרופ' חנה מנדל לרופא המטפל, תינוק בן חמישה חודשים, אובחן כסובל ממחלת פומפיי עם מעורבות שריר הלב ושרירי השלד.

הורה: בנוסף, אובחנה קוארטציה של האאורטה.

הורה: עאמר, כותבת לאחרונה פרופ' חנה מנדל לרופא המטפל, הוא ילד בן שלוש וחצי שנים אשר אובחן בסמוך ללידתו כסובל ממחלת פומפיי בצורה הינקותית.

הורה: מזה שנתיים וחצי משתתף הילד במחקר שבודק את השפעת מתן האנזים אלפא-גלוקוזידאז על התקדמות המחלה, והתוצאות היו טובות מאוד: הקרדיומיופטיה נסוגה לחלוטין.

הורה: הילד פעיל ורץ ולא ניכר בו סימני מחלת הפומפיי, אשר גרמה בעבר למות אחיו.

הורה: גבירותי ורבותי, מי כמוני מאושר למשמע הדברים האלה.

הורה: אני רוצה לומר עוד משפט אחד: לא באנו לכנסת ישראל כדי לבקש הטבה; באנו להתחנן על חיי הילדים שלנו, ואני יודע שבמדינת ישראל יש ערך לחיי אדם.

הורה: תודה רבה לכם.

סמיר סלאחאדין: בשמי ובשם שתי המשפחות שיושבות כאן, אני רוצה להודות לכל חברי הכנסת שיזמו את הישיבה הזאת ולכל החברים כאן שיושבים סביב השולחן, שמאפשרים ביטוי גם למשפחות וגם לנציגים.

סמיר סלאחאדין: שני ההורים יושבים כאן, ואני ליוויתי את הילד הזה מקרוב, מאז שהוא נולד.

סמיר סלאחאדין: בכל התקופה שבה הוא מקבל את התרופה כמו שצריך ובזמן, הוא חי רגיל כמו שאר הילדים.

סמיר סלאחאדין: הבן הבכור של ההורה שדיבר עכשיו נפטר בעקבות המחלה הזאת.

סמיר סלאחאדין: היו לו שני ילדים.

סמיר סלאחאדין: ילד אחד לא טופל בזמן, והוא עדיין סובל מכך.

סמיר סלאחאדין: השני שמקבל עכשיו – התחילו לטפל בו לפני כשנתיים – כבר חוזר לשיגרה לאט לאט.

סמיר סלאחאדין: אני בטוח שבשאר היישובים הדרוזים יש מקרים דומים.

סמיר סלאחאדין: אני מבקש ומתחנן בפני הוועדה ללוות את התהליך הזה.

משה שרוני: אתה לא צריך להתחנן כאן.

משה שרוני: באמת.

משה שרוני: יש כמה דברים שאני רוצה לומר.

משה שרוני: ראשית, בישראל לא קיים חוק המסדיר את נושא המחלות היתומות.

משה שרוני: אני פונה לחברי הכנסת: במקום לכתוב חוקים לא משמעותיים, חברי הכנסת צריכים לגשת בנושא זה.

מוחמד ברכה: אז קח את הענין לידיים, אדוני היושב-ראש, בשם הוועדה.

משה שרוני: כולנו.

משה שרוני: אבל חברי כנסת צריכים להגיש את ההצעה.

משה שרוני: צריכה להיות הצעת חוק, הקובעת מתן תמריצים לחברות התרופות.

משה שרוני: זה משמעותי בנושא זה.

משה שרוני: הצעת חוק קובעת שכל ספק, המבקש כי תרופה שהוא מייצר או משווק תירשם כתרופה יתומה, יגיש בקשה לרישום בפנקס התרופות הזה.

משה שרוני: אקרא את סיכום הוועדה לאור כל הדברים שנאמרו כאן:

משה שרוני: הוועדה קוראת לשר הבריאות לנקוט בדחיפות בצעדים הנדרשים לזירוז תהליך רישום התרופה להצלת חייהם של ילדים החולים במחלת הפומפיי ולבחון האפשרות להכללתה בסל התרופות לשנת 2007.

משה שרוני: הוועדה מציינת בצער ובמחאה את העובדה שהסוגיה שזכתה לשם "המחלות היתומות" עדיין לא מצאה כל פתרון בסל התרופות.

משה שרוני: הוועדה קוראת לשר הבריאות לקבוע את הקריטריונים להגדרת המושג "מחלות יתומות", הדרך להכללתן בסל התרופות וקביעת הסדר המימון לקופות החולים בעבור חולים במחלות אלו.

משה שרוני: הוועדה קוראת לשר הבריאות לקבוע תמריצים כלכליים לחברות התרופות שיעלו את הכדאיות הכללית בייצור תכשירים רפואיים למחלות נדירות.

משה שרוני: הוועדה קוראת לשר הבריאות לדאוג לכך שההתוויה הקיימת בסל התרופות לגבי תרופות שעשויות לשמש גם חולים במחלות נדירות תשונה כך שההתוויה תכלול גם חולים ב"מחלות יתומות".

רן כהן: אני מציע שהקריאה לא תהיה רק לשר הבריאות אלא גם למדען הראשי במשרד התעשיה והמסחר, מכיוון שהוא תומך בהרבה מאוד מחקרים ופיתוחים, עם תקציבים הרבה יותר גדולים מאלה של משרד הבריאות.

משה שרוני: אנחנו נפנה לכל מי שיכולים לעזור בכך.

רן כהן: אני מציע בנוסף שהוועדה תיזום כוועדה הצעת חוק, כפי שציינת.

משה שרוני: אני רוצה להודות לגב' שלי לוי, שכתבה את כל התחקיר בנושא זה.

משה שרוני: אני מודה לכל ההורים שבאו ולכל הרופאים מרמב"ם ומכל המקומות.

משה שרוני: אני מודה לחבר הכנסת ברכה, שהציע את הנושא לדיון.

משה שרוני: תודה רבה לכם.