正常组织和病理组织基因表达差异发现靶点；通过定量分析和比较研究在正常和疾病状态下蛋白质的表达谱的改变发现靶点；以蛋白质相互作用为基础发现靶点；应用RNA干扰技术特异地抑制细胞中不同基因的表达，通过细胞的表型变化发现靶点等。而新型抗肿瘤药的研发则是在靶点的三维结构基础上，利用计算机辅助药物设计的手段，从而快速筛选得到先导化合物，进而得到目标药物的过程。新型靶向性抗肿瘤药的研发靶点主要分为基因组与蛋白质组两种。目前靶向性抗肿瘤药针对的驱动基因主要有两大类，一类是位于细胞膜上的受体分子（如"HER2/neu"等）