月环孢菌素的疗程，首先压抑免疫系统，使造血细胞恢复功能，来调节免疫系统。在压抑免疫系统期间，由于白血球低下，病人会被保护于尽量减少微生物的房间，以减少感染的风险。温和的化学疗法使用环磷酰胺及长春新硷对治疗有效。抗体疗法，如使用ATG，针对攻击骨髓的目标T细胞。使用类固醇一般都没有效用。
跟进工作.病人需要接受定期的全面血球统计，以确定状况。约10-33%的再生不良性贫血的病人会发展出一种罕有的病症，称为「阵发性夜间血红素尿症」（简称PNH，即贫血以外加上血小板减少症及／或血栓）