对nusinersen的免疫反应是否会影响治疗成效及安全。使用nusinersen的儿童及成年患者中曾发生数例，但目前尚不清楚常压性水脑症的发生是否与nusinersen相关。
药理机转与特性.嵴髓性肌肉萎缩症的原因是自双亲遗传突变的，如果来自双亲的都没有功能则会发病。SMN1基因记录着的资讯。生物体的发育与生存都需要SMN蛋白，因此完全失去SMN蛋白的生物会在胚胎发育的早期死亡。人类的基因中有两个能合成SMN蛋白的旁系同源基因：SMN1与SMN2，因此失去SMN1基因的患者尚能由