有效抑制DNA的合成，从而抑制肿瘤细胞的生长。
不良反应.巯嘌呤的不良反应较多，且可能达到很严重的程度。其中较轻的有腹泻、恶心、呕吐、食欲减退、疲倦、过敏反应（如皮疹和发痒）、脱发等；较严重的则有：骨髓抑制、发热、咽喉痛、口腔溃疡、出血、黄疸等；十分严重的（但较罕见）的有血尿、黑粪症、急性尿酸性肾病、致死性肝中毒等。骨髓抑制是巯嘌呤最常见的副作用之一；患者最好每周进行一次全血细胞计数检查，并在发现无法解释的白细胞或其他血细胞计数大幅度异常下降时停止用药。 出现骨髓抑制的