宽的治疗指数或治疗窗口。这描述了预期效果和毒性作用的比率。低治疗指数（接近一）表示同剂量下药物的预期效果和毒性作用相当。高治疗指数（高于5）表示药品达到预期效果所需剂量明显小于毒性剂量。治疗指数较低的药品更难控制剂量和监管，并且通常需要药品治疗监测（如华法林，一些、氨基糖甙类和抗生素）。大部分的抗肿瘤药的治疗指数很低，产生毒性的剂量通常接近足以杀死肿瘤的剂量。
药物开发和安全性测试.是医学中重要的一部份，但也有较强烈的经济及政治的影响。许多政府机构会管理药物的生产、销售及处方，目的