肾病、致死性肝中毒等。骨髓抑制是巯嘌呤最常见的副作用之一；患者最好每周进行一次全血细胞计数检查，并在发现无法解释的白细胞或其他血细胞计数大幅度异常下降时停止用药。 出现骨髓抑制的病人应检查是否缺乏硫嘌呤甲基转移酶（TPMT）。TPMT在巯嘌呤和硫鸟嘌呤等巯基嘌呤类药物的代谢中有着重要的作用——患有TPMT缺乏症的人（占总人口约300分之一）在使用这些药物的时候更容易出现严重甚至致命的骨髓抑制。 对这类病人来说，若有必要则仍可继续使用巯嘌呤治疗，但必须使用一个较低的剂量。
注意