机理和人类疾病，也可用于生物制药用途。现在已有将绿色荧光蛋白引入观赏鱼体内产生的商品用荧光鱼。
基因疗法.通过把正常的基因代替病人体内异常的基因，或者补充特定基因的表达量，表达载体也可以用于治疗某些疾病。一般使用的治疗用载体都是病毒，但是利用非病毒载体的疗法也在研究中。这种疗法依然是有风险的，因为病毒载体可能会给患者的基因组引入插入突变，从而诱发癌变。不过，现有的临床试验已经一些有值得期待的结果。