n::::药理学.在中枢神经系统中，4-羟基丁酸至少有两个特异性结合位点。-羟基丁酸可作用于新发现的-羟基丁酸受体产生兴奋，也可作用于γ-氨基丁酸受体产生抑制。-羟基丁酸可在哺乳动物大脑（）内自然合成，并发挥神经递质的作用。-羟基丁酸可在γ-氨基丁酸神经元中由γ-氨基丁酸合成，并在神经元兴奋时释放出去。
医疗用途.-羟基丁酸自1960年代开始被用作常用麻醉剂，治疗失眠、抑郁症并用于提高运动成绩。在意大利，-羟基丁酸以Alcove的商品名（ATC代码N07BB）出售，γ-羟丁酸被用