Nusinersen是一种反义寡核苷酸药物，能够借着稳定SMN的信使核糖核酸来提升SMN蛋白的生产量。它能降低患者的死亡率以及因疾病失去唿吸功能的风险，并能改善患者的运动功能。2016年12月nusinersen在美国通过后取得，稍后在欧洲联盟、加拿大、巴西、日本、南韩、纽西兰等国也被核准为处方药。Nusinersen在美国与欧盟都被视为孤儿药。Nusinersen 因为其高昂的价格受到一些批评。基于成本考量，欧洲有部分国家虽然已经核准其上市，但目前并没有将其列为嵴髓性肌肉萎缩症的常规治疗方法。Sect