胞的增殖比正常细胞快，抗癌药物的作用原理通常是阻断细胞分裂以抑制癌细胞生长，如一些药物可以抑制去氧核醣核酸的复制。当然，化疗也用于非肿瘤治疗，比如用来杀灭病菌（抗菌化疗）。从这个意义上讲，首先应用化疗剂的是保罗·埃利希，他于1909年用含砷化合物治疗梅毒。其他化疗方法还有用于治疗自体免疫性疾病，如多发性硬化症、类风湿性关节炎和抑制器官移植后的排斥反应等。
治疗策略.目前有许多化学疗法相关的治疗策略。化学疗法的目的可能是治癒疾病，也可能是延长病患寿命或是和缓医疗。所有的前提都