哺乳动物大脑（）内自然合成，并发挥神经递质的作用。-羟基丁酸可在γ-氨基丁酸神经元中由γ-氨基丁酸合成，并在神经元兴奋时释放出去。
医疗用途.-羟基丁酸自1960年代开始被用作常用麻醉剂，治疗失眠、抑郁症并用于提高运动成绩。在意大利，-羟基丁酸以Alcove的商品名（ATC代码N07BB）出售，γ-羟丁酸被用于治疗酒精依赖（每天50至100毫克每公斤体重，分3次或更多次服用），包括迅速戒酒和短期到长期戒毒。