GM-CSF是一种23 kDa的单链糖蛋白，通过与骨髓细胞表面的异质二聚体受体结合从而激活多个信号转导通路来行使关键功能。不但可以调节粒-单系造血祖细胞的增殖分化，并且可促进如树突状细胞及巨噬细胞等抗原呈递细胞的增殖与分化，有效诱导多种具有抑瘤效应的免疫细胞增殖，从而发挥抗肿瘤免疫反应。GM-CSF基因治疗在肺癌、肾细胞癌、膀胱癌、黑色素瘤及恶性血液病中具有显着的抗肿瘤和免疫调节作用。虽然GM-CSF可以有效提高患者体内抗原呈递细胞的活性与增殖水平，但是激活机体自身抗肿瘤免疫反应仍需要体内大量肿瘤抗原