铁药的副作用.铁螯合药物最常用的是1963年进入临床的去铁胺以及1982年问世的去铁酮（1995年3月上市）。会影响视力、听觉和骨骼生长。
治疗.现时的移植疗法是从兄弟zh-tw:姊;zh-cn:姐妹抽取骨髓、脐带血或血液中的干细胞移植到病人身上。若移植成功，病人的骨髓便恢复正常的造血功能，贫血得以痊癒。移植疗法有一定危险性，病人在治疗过程中亦可能要忍受相当的痛苦。