干细胞使用比体细胞更高效的DNA修复手段，因而相比体细胞，其基因突变率要低得多，这使胚胎干细胞还有潜力用于DNA损伤的修复。胚胎干细胞良好的分化、增殖潜能使其成爲药物安全性以及药效试验的良好材料。目前，已经有使用胚胎干细胞分化而成的心肌细胞测试药物对心脏毒性的案例。未分化的胚胎干细胞也可以用于药物对发育毒性等的药物毒理研究。
法律与法规.胚胎干细胞研究，尤其是人胚胎干细胞的研究常常会引起伦理、道德以及法律上的争议，大部分国家和地区都对胚胎干细胞研究施加了一定的限制，惟限制的程度