，大多数的基因治疗研究的目的都是弥补癌症和遗传疾病的基因缺陷或丢失。科学家曾尝试用此方法去治疗一种叫严重免疫缺陷综合征（Severe Combined Immunodeficiency, SCID）的疾病，并得到一定的成果。基本原理是用已经被驯化了的病毒携带健康的基因，植入病人的细胞里，以此去修补本身有缺陷的基因。应用肿瘤抑制基因（抑癌基因），对癌症进行靶向治疗，是基因治疗领域里重要的研究项目。目前应用较多的是p53抑瘤蛋白基因。在种系基因治疗的情况下，生殖细胞，即精子或卵子，通常依据功能基因被