。这两种药物也是首先根据理论而合成的有效抗肿瘤药物。20世纪初，保罗·埃尔利希提出了“”的构想，即期望某些特异性化合物能作为靶向分子将药物带至病灶部位，进而减少对正常组织或细胞的损伤，这是靶向制剂的最初构想。1948年，D.普莱斯曼与G.凯特利提出用抗体作为细胞生长抑制剂和放射性核素的载体，这是抗肿瘤药靶向制剂及单克隆抗体类抗肿瘤药的雏形。1951年，W.H.贝尔沃尔特用碘-131标记的抗体治疗甲状腺肿瘤。1958年，等将抗体连接到甲氨蝶呤上用以治疗白血病。1972年，T.高斯等将苯丁酸氮芥连接到抗体上