型患者延长生存期更有效。利鲁唑还可以推迟患者恶化至需要机械通气支持。服用利鲁唑的患者必须监测肝损害（发生于约10%的用药患者）。利鲁唑由美国食品药品监督管理局批准，并由英国国家卫生与临床优化研究所推荐。但利鲁唑不能修复已有的运动神经元损伤。而Nusinersen为近期研发的新药，是第一个用于治疗嵴髓性肌肉萎缩症及肌萎缩侧索硬化症的药物。Nusinersen是一种反义寡核苷酸药物，能够借着稳定SMN的信使核糖核酸来提升SMN蛋白的生产量。它能降低患者的死亡率以及因疾病失去唿吸功能的风险，并能改善患者的运动