被用来治疗巨球蛋白血症、真性红细胞增多症（已少用）、滋养层肿瘤、卵巢癌和某些种类的非霍奇金氏淋巴瘤。除此之外，苯丁酸氮芥对于淋巴组织的高选择性使得它也被用作免疫抑制剂来治疗多种自体免疫性疾病和炎症，如类风湿性关节炎。
副作用.骨髓抑制是苯丁酸氮芥最常见的不良反应，主要表现为淋巴细胞减少，粒细胞和血小板受抑制较轻；停药后血象基本恢复正常。同其他烷化剂一样，苯丁酸氮芥也具有致癌性，能引起继发性恶性肿瘤，尤其是急性粒细胞白血病。其他副作用包括：