用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）。由于能被大部分患者所耐受，长期以来苯丁酸氮芥一直是治疗CLL的首选药物；但20世纪90年代之后氟达拉滨开始逐渐取代它成为较年轻患者的一线药物。苯丁酸氮芥也被用来治疗巨球蛋白血症、真性红细胞增多症（已少用）、滋养层肿瘤、卵巢癌和某些种类的非霍奇金氏淋巴瘤。除此之外，苯丁酸氮芥对于淋巴组织的高选择性使得它也被用作免疫抑制剂来治疗多种自体免疫性疾病和炎症，如类风湿性关节炎。
副作用.骨髓抑制是苯丁酸氮芥最常见的不良反应，主要表现为淋巴细胞减少，粒细胞和血