::化学特性.Nusinersen属于反义寡核苷酸类药物。由于体内环境有大量的核糖核酸酶存在，寡核苷酸一旦进入体内就会被快速分解。Nusinersen的呋喃核糖基环上的2-羟基（）被2-氧-2-甲氧乙基（）所取代，这个修饰使它在体内较为稳定，不容易被核酸酶分解而容易达到治疗所需的有效浓度。此外其磷酸二酯键也被硫代磷酸酯键取代，硫代磷酸酯键同样使反义寡核苷酸不易被分解，且仍能保持其硷基配对的功能。
历史沿革.SMN1基因与SMN2基因在剪接上的差异在二十一世纪初期受到研究者的重视，在