与服用安慰剂的对照群组作比较，証明该药物比安慰剂更为有效（“有效”是指以下2项或其中1项：1)该药物比安慰剂能影响更多病人，2)病人对该药物比安慰剂有更强反应）。由于医生对有关疗程实用性的观感会影响其表现，亦可影响病人对疗程的观感。因此，此药物测试必须以双盲（double-blind）方式进行：医生及病人都不会知道该药物是否安慰剂。最近亦发现，模拟手术亦会出现相似的现象，所以，有部份的外科手术技术必须进行安慰剂对照研究（极少会以双盲方式进行，原因很明显）。为了使测试得到支持，药物测试群组会比安慰剂对照群