基因治疗或基因疗法（）是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之达成目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段，它已有一些成功的应用，并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。科学家尝试将基因直接植入人体细胞中，其中，重点关注一些由单基因缺陷引起的疾病，如囊肿性纤维化，血友病，肌肉萎缩症和镰状细胞性贫血。不过，由于携带大段DNA并将其置入基因组的正确的位置非常困难，这种技术没有得到普及。今天，大多数的基因治疗研究的目的都是弥补癌症