效药物。取自孤儿孤苦无依且乏人重视的概念。由于孤儿药的市场需求太小，正常情况下药物开发上难以收回成本，导致罕见疾病患者无力负担购药费用。为了鼓励开发商投入资源开发此类药物，各国在社会福利方面多有规定该类药物的开发商可以享有一系列的优惠政策。例如治疗庞贝氏症的药物Myozyme便是一例，发展出该药的中央研究院生物医学科学研究所所长陈垣崇便是投入研究数十年，也放弃了许多收入更高的工作机会。
各国规定.
台湾.罕见疾病及药物审议会负责审议罕见疾病药物(孤儿药)之