研究认为羟基脲能够增加一氧化氮的浓度，从而激活鸟苷酸环化酶，进而增加环磷酸鸟苷的浓度，激活胎儿血红蛋白所需的丙种球蛋白的合成，同时清除快速分裂的产生镰刀型血红蛋白的细胞。
用途.羟基脲被用于治疗以下疾病：除此之外，羟基脲还在生物化学研究上被用作DNA复制抑制剂，因为它能够消耗脱氧核糖核苷酸而引起DNA双链在复制叉附近断裂（见DNA修复）。
剂量.剂量因情况而异。在骨髓增生性疾病中，一般来说是每日30mg~40mg/kg；剂量的增加与减少由血细胞计数变化及