床试验。大多数研究已注意到停止治疗后肿瘤将会复发。理论上来说，它可改善如面部血管纤维瘤、儿童多动症及自闭症等结节性硬化症症状，但这些研究还处于动物试验阶段。
小鼠自闭症.研究者在研究雷帕霉素对结节性硬化症中发现雷帕霉素对于自闭症引起的发育迟缓具作用。他们使用3至6月大的成年自闭症小鼠试验，发现在短短3天内就可将自闭症小鼠的智力恢复至正常水平。
小鼠阿尔茨海默氏症.雷帕霉素可减少阿尔茨海默氏症脑部病变，减缓患有阿尔兹海默氏症的实验小鼠在水迷宫模型试验中的