功能基团结合，诱发一系列生理、生化效应的药物。大部分药物都属于特异性药物，其生物活性与结构特征关系紧密。特异性药物大部分作用于蛋白靶点，靶点可分为受体、离子通道、酶、载体等。一些特殊类型药物的蛋白靶点包括结构蛋白和细胞内蛋白。化疗药物的靶点包括DNA、细胞壁组分等。
作用机制.
对受体的激动或拮抗.胰岛素激活胰岛素受体；阿托品阻断副交感神经末梢的M胆碱受体等。
影响递质释放或激素分泌.间羟胺促进肾上腺素能神经末梢释放去甲肾上腺素；溴苄