质是很强的嘌呤拮抗剂，于是开始在小鼠与白血病患者上进行临床试验，并大获成功。 美国食品和药品管理局（FDA）在1953年批准了巯嘌呤上市——此时巯嘌呤被合成出来仅两年时间，而临床试验更是只进行了十个月。
用途.巯嘌呤主要用于急性白血病（包括急性粒细胞白血病和急性淋巴细胞白血病）的维持治疗， 同时也被用于治疗恶性葡萄胎、绒毛膜上皮癌、 真红细胞增多症、 银屑病关节炎、 和炎症性肠炎（如克罗恩病和溃疡性结肠炎）。有研究显示巯嘌呤在体外具有抗副结核分枝杆菌（"Mycobacteriu