是弥补癌症和遗传疾病的基因缺陷或丢失。科学家曾尝试用此方法去治疗一种叫严重免疫缺陷综合征（Severe Combined Immunodeficiency, SCID）的疾病，并得到一定的成果。基本原理是用已经被驯化了的病毒携带健康的基因，植入病人的细胞里，以此去修补本身有缺陷的基因。应用肿瘤抑制基因（抑癌基因），对癌症进行靶向治疗，是基因治疗领域里重要的研究项目。目前应用较多的是p53抑瘤蛋白基因。在种系基因治疗的情况下，生殖细胞，即精子或卵子，通常依据功能基因被修改整合进入基因组中。因此，这