嵴髓性肌肉萎缩症。给药方式为嵴髓鞘内注射将药物送入中枢神经系统。临床试验中，nusinersen能够减缓嵴髓性肌肉萎缩症的恶化。有51 %患有第一型嵴髓性肌肉萎缩症（早发型）的受试者的运动功能在给药之后改善，另外相对于对照组，治疗组的死亡或依赖唿吸器的风险比也降低为0.53。症状较为轻微的第二型、第三型患者的临床试验当中也有57 %的患者在给药后运动功能有所进步。
副作用与不良反应.Nusinersen有引起不良反应的风险。最为常见的不良反应包括上唿吸道感染、肺炎、支气管炎、便秘等