长期输血治疗的患者在此疗法后能够更长时间不用输血。
作用机转.β-地中海贫血是基因突变或缺失造成，血红蛋白的β链合成减少或缺乏，最终导致由严重贫血到无症状等程度不等的结果。LentiGlobin BB305是一种病毒载体，能在生物体外将具功能的HBB基因插入患者的造血干细胞（HSC），之后再将经基因工程改造的造血干细胞植回患者体内。