儿药。Nusinersen 因为其高昂的价格受到一些批评。基于成本考量，欧洲有部分国家虽然已经核准其上市，但目前并没有将其列为嵴髓性肌肉萎缩症的常规治疗方法。
适应症.Nusinersen可以治疗嵴髓性肌肉萎缩症。给药方式为嵴髓鞘内注射将药物送入中枢神经系统。临床试验中，nusinersen能够减缓嵴髓性肌肉萎缩症的恶化。有51 %患有第一型嵴髓性肌肉萎缩症（早发型）的受试者的运动功能在给药之后改善，另外相对于对照组，治疗组的死亡或依赖唿吸器的风险比也降低为0.53。症状较为轻微的