体对该种新药的耐受程度，以确定人体可接受而又不会导致毒副反应发生的剂量大小。之后将进行多次给药试验，以确定适合于Ⅱ期临床试验所需的剂量和程序。同时，还必须进行人体的单剂量和多剂量的药动学研究，以为Ⅱ期临床试验提供合适的治疗方案。Ⅰ期临床试验通常由健康的志愿者参与。在抗癌药物开发研究中也允许少数患者参与初步实验。一般而言，Ⅰ期临床试验总共需要试验10~80个病人。
Ⅱ期临床试验.Ⅱ期临床试验也称临床治疗效果的初步探索试验。即是用较小总体的选定适应证的患者，对药物的疗效和安全性进行临床研