扑异构酶来干扰癌细胞DNA复制、转录与修复。它还能嵌入DNA双链的碱基之间，从而阻碍肿瘤细胞分裂。在多发性硬化症的治疗中米托蒽醌则是起到了免疫抑制剂的作用。
副作用.与蒽环类药物一样，米托蒽醌的常见不良反应包括不同程度的恶心、呕吐、脱发、骨髓抑制、心脏毒性等，其中骨髓抑制和心脏毒性为延迟性作用。最严重的副作用是不可逆的心肌病，并可能引起心力衰竭；因此用药时必须定期进行心电图检查。 由于心脏毒性的缘故，米托蒽醌有着由身体表面积决定的终生剂量限制。
合成