急性粒细胞白血病的可能性。长期以来人们一直担心羟基脲本身也会引起白血病，但研究显示这种可能性很小或者基本上不存在。然而，这仍然阻碍了它在镰刀型贫血症上的进一步应用。
合成.羟基脲由Dresler和Stein在1869年通过羟胺、盐酸和氰化钾反应合成；目前工业上生产则使用羟胺和氰酸。羟基脲也能由氨基甲酸乙酯与羟胺通过取代反应合成。由氰酸钠和羟胺作用合成羟基脲须利用离子交换树脂。化学式如下：NaOCN + NHOH → 羟基脲