在治疗这些疾病中它是诱导化疗的核心药物。 阿糖胞苷具有抗病毒作用，并被用来治疗各种疱疹病毒的感染。但是由于阿糖胞苷的抗病毒选择性较差且能够引起骨髓抑制及其他严重的不良反应，它主要仍被用于恶性血液病。除此之外，阿糖胞苷还在神经系统的研究中被用于控制神经胶质细胞的增殖。在静脉注射之后，阿糖胞苷会迅速地被去胺化成不活化态而被清除掉，而就因此药会被迅速的清除，所以此药需要在五到七天内持续性的输注(continuous infusion)才有效果。
副作用.阿糖胞苷的其中一种独特副作