突状细胞及巨噬细胞等抗原呈递细胞的增殖与分化，有效诱导多种具有抑瘤效应的免疫细胞增殖，从而发挥抗肿瘤免疫反应。GM-CSF基因治疗在肺癌、肾细胞癌、膀胱癌、黑色素瘤及恶性血液病中具有显着的抗肿瘤和免疫调节作用。虽然GM-CSF可以有效提高患者体内抗原呈递细胞的活性与增殖水平，但是激活机体自身抗肿瘤免疫反应仍需要体内大量肿瘤抗原释放才能被抗原呈递细胞识别并结合，从而呈递给T细胞。