嵴髓性肌肉萎缩症（，简写为SMA），是一种遗传性神经疾病。它会造成运动神经元退化、肌肉萎缩，肌肉无力，最终造成死亡。
病因.控制肌肉的运动神经里的某种蛋白质（，SMN）出了问题，使得神经讯号的传递受到阻碍，造成肌肉的收缩失常。控制这种蛋白质形成的基因，称为，当这种基因出现问题时，就会产生这种疾病。
反义寡核苷酸药物治疗.所谓反义寡核苷酸是经过化学方式修改过的短链单股DNA或RNA，「反义」是指DNA的双股中非作为「模板」的那一股，而核苷酸则是组成DNA和R