疗。专注在孤儿药的研发，有时也会以失败收场。例如，（商品名Glybera）是用于治疗罕见的脂蛋白脂酶缺乏遗传病的的药物，注射一次需要花费100万美元，但由于需求不足而被下架。但是，有很多针对孤儿药物开发的实例，证明对药厂来说是获利颇丰的模式。例如，亚力兄制药于2007年推出（商品名Soliris（舒立瑞）），这项药品用于治疗罕见的血液病变。每名患者使用Soliris的费用每年约为41万美元，即使患者只有9,000人，2016年的总销售额也可达到28亿美元。
FDA学名药申请案件的积压