因为虫草素相似于腺嘌呤脱氧核糖核苷（缺的氧在2位上面），许多酶无法将两者区分开来。所以，虫草素可以参与一些特定的生物化学反应（例如，被掺入到RNA分子中，从而导致其合成的提前终止）。虫草素在体外对一些白血病细胞系表现出细胞毒性，至少有一项虫草素作为白血病治疗的临床试验正在进行中。虫草素已被发现在抑郁症的动物模型中产生快速，强健的丙咪嗪类抗抑郁药作用，并且这些作用与丙咪嗪类似，都依赖于信号传导的增强。虫草素在近年来更有研究发现可以有效地治疗第一型及第二型糖尿病，也有发现单磷酸化的虫草素构型类似于A