良性贫血等血液难病患者的治疗。骨髓移植所使用的造血干细胞，除了骨髓之外，还可以透过从回收PBSCT或胎儿脐带血等方式获取，总称造血干细胞移植。也有对免疫不全疾患，遗传基因异常等导致的代谢异常疾病的患者尝试使用过。
适合性.白血球的血型HLA型，如果捐献者和对象患者不一致，便会发生拒绝反应，导致出现移植物抗宿主病(GVHD)，无法进行骨髓移植。HLA型一致可以移植的概率，同父母的兄弟姐妹间为25%，非血缘关系者间据称为数百～数万分之一。HLA型是遗传父母各一半，通常情况下亲子之间