白血病（ALL）和慢性粒细胞性白血病（CML）的化疗药物，可口服给药，不建议长期使用。常见的副作用有骨髓抑制、肝损伤和口腔炎症等，建议服药时每周进行肝功能测试确定肝酶活性，具有硫嘌呤甲基转移酶缺陷的人有更高的副作用风险。硫鸟嘌呤属于抗代谢物类药物，是鸟嘌呤的类似物，可扰乱DNA和RNA合成。硫鸟嘌呤开发于1949到1951年间，列入了世界卫生组织基本药物标准清单。