是一种罕见的神经退化性疾病，其病因是自双亲遗传了功能低落或没有功能的SMN基因，因此无法生产足够的SMN蛋白，患者的会逐渐死亡，运动功能也会逐渐恶化，最严重者可能全身瘫痪而不能自主唿吸。Nusinersen是一种反义寡核苷酸药物，能够借着稳定SMN的信使核糖核酸来提升SMN蛋白的生产量。它能降低患者的死亡率以及因疾病失去唿吸功能的风险，并能改善患者的运动功能。2016年12月nusinersen在美国通过后取得，稍后在欧洲联盟、加拿大、巴西、日本、南韩、纽西兰等国也被核准为处方药。Nusinersen在美国