分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之达成目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段，它已有一些成功的应用，并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。科学家尝试将基因直接植入人体细胞中，其中，重点关注一些由单基因缺陷引起的疾病，如囊肿性纤维化，血友病，肌肉萎缩症和镰状细胞性贫血。不过，由于携带大段DNA并将其置入基因组的正确的位置非常困难，这种技术没有得到普及。今天，大多数的基因治疗研究的目的都是弥补癌症和遗传疾病的基因缺陷或丢失。