nersen治疗嵴髓性肌肉萎缩症患者，当地的病患权益促进组织则对国家健康与照顾卓越研究院的态度表达强烈不满，并表示将持续施压争取。2020年8月，中国湖南省一名小婴儿患上了嵴髓性肌萎缩症急需nusinersen救命，此药在中国售价一剂5mL高达70万元人民币，因尚未纳入中国《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》名单，需全额自费，孩子的父母负担不起治疗费用，只能上网向公众求救。这也让部分中国民众认识到有这种天价药物的存在，并对此药的惊人高价是否合理以及为何未纳入医保发出了疑问。