春新硷对治疗有效。抗体疗法，如使用ATG，针对攻击骨髓的目标T细胞。使用类固醇一般都没有效用。
跟进工作.病人需要接受定期的全面血球统计，以确定状况。约10-33%的再生不良性贫血的病人会发展出一种罕有的病症，称为「阵发性夜间血红素尿症」（简称PNH，即贫血以外加上血小板减少症及／或血栓），一般解释是指骨髓为对抗免疫系统的攻击而产生的逃避机制。流式细胞术是一种测试再生不良性贫血的病人是否患上PNH的认可的方法。