变异形成的骨髓中造血组织的不正常工作。骨髓中的干细胞每天可以制造约540万个／1立方毫米的红血球和7400个／1立方毫米白血球。白血病病人过分生产不成熟的白血球，妨害骨髓的其他工作，这使得骨髓生产其它血细胞的功能降低。白血病可以扩散到淋巴结、脾、肝、中枢神经系统和其它器官。白血病是造血干细胞的恶性克隆性疾病（clonal disorder），在儿科恶性肿瘤的发病率中居第一位。
病因.对白血病病因的精确原因还在研究中。一般骨髓干细胞内的DNA变异导致它们的恶化。其原因可以是暴露在放射