利用这些细胞替换或补充患者体内死亡或丧失功能的细胞。研究人员已能够诱导胚胎干细胞分化爲NK细胞和骨髓组织。另外，研究人员已经能诱导胚胎干细胞分化爲产生胰岛素的细胞。这爲糖尿病的治疗带来了希望。亦有研究者试图诱导胚胎干细胞分化爲产生多巴胺的细胞，以治疗帕金森综合症。目前，使用胚胎干细胞的细胞替代疗法主要面临的挑战有：如何克服因基因型不同而可能产生的免疫排异反应、如何产生足够数量的细胞、如何诱导干细胞产生一个完整的器官、植入后的细胞、组织或器官如何与周围的组织融合，以及如何剔除未分化的干细胞，以免这些细胞一同移