再生不良性贫血的治疗，可以透过服用药物或在病症较严重时进行骨髓移植。骨髓移植是最能达到痊癒效果的方法，但进行期间却有很大的风险。从合适捐赠者移植来的骨髓会取代失效的骨髓，骨髓内多能化的干细胞会重新组成所有血液细胞，建立病患者一套新的免疫系统、红血球及血小板。但是除了移植失败外，新造的白血球亦有攻击身体内其他细胞的可能性，称为「移植物对抗宿主疾病」。再生不良性贫血一般治疗上开始会採用抗胸腺淋巴细胞球蛋白（ATG或抗淋巴球球蛋白），配合约几个月环孢菌素的疗程，首先压抑免疫系统，使造血细胞恢复功能，来调节免