Den parlamentariska gruppen för muskeldystrofi säger att den är bekymrad över finansieringen av högkostnadsdroger.
Det kommer efter att den särskilda budgeten för behandling av sällsynta sjukdomar i England slogs samman till den totala NHS-budgeten. Skottland har en fond för så kallade särläkemedel fram till april 2014.
En brittisk strategi för sällsynta sjukdomar kommer att offentliggöras i år.
Totalt uppskattas att 3,5 miljoner människor i Storbritannien lider av en sällsynt sjukdom och att 70.000 av dessa har någon form av de olika muskelslösande sjukdomar som kallas muskeldystrofi.
Parlamentsledamöterna säger att de är oroade över att medel som tidigare öronmärkts för läkemedel mot sällsynta sjukdomar nu har slagits samman till budgeten för alla specialiserade tjänster i England.
Beslut om hur man ska spendera en 100 miljoner punds fond för sällsynta sjukdomar, ibland kallade föräldralösa förhållanden, fattades på rekommendation av en särskild kommitté, men denna makt överfördes till NHS England i april.
Samtidigt tog kostnads- och rådgivningsorganet, National Institute for Health and Care Excellence (NICE), över ansvaret för att bedöma dessa läkemedel som en del av den bredare omorganisationen av hälso- och sjukvården i England.
Oroliga parlamentsledamöter varnar för hur läkemedel finansieras och bedöms kan leda till att hundratals barn med livsförkortande tillstånd nekas snabb tillgång till nya terapier.
De vill ha en drogfond för sällsynta sjukdomar, liknande den i Skottland, och ett snabbt system för tillsynsmyndigheter för att se över de senaste drogerna.
Ordföranden för hela partigruppen, Dave Anderson MP, sade: "Vi har sett att framgångsrikt utveckla en effektiv behandling är långt från slutet, med plågsamma väntar på vissa familjer genom licensiering och finansiering frågor."
De flesta av dem som drabbas av sällsynta sjukdomar är barn, och välgörenheten, Rare Disease UK, uppskattar att 30 procent dör på sin femte födelsedag.
För första gången finns det några lovande utvecklingar på horisonten för ett tillstånd, Duchenne Muscular Dystrophy. Resultaten från några kliniska slutstudier av en genetisk terapi förväntas senare i år, och kan ge hopp om nya behandlingar.
Robert Meadowcroft, chef för Muscular Dystrophy Campaign, sade att de var djupt oroade över bristen på en särskild fond eller tydliga kriterier för hur nya läkemedel kan bedömas.
"Vi har familjer som sätter stor värde på de behandlingar som kommer igenom. Det skulle vara hjärtskärande och förödande om de inte är tillgängliga för barn som behöver dem."
NICE sa att det accepterade det behövs för att utveckla en annan strategi för att titta på sällsynta tillstånd, tillägger: "Vår process och metoder för att utveckla vägledning för sådana läkemedel kommer att se till att patienten och kliniska experter är involverade."
Förhandlingar pågår med läkemedelsindustrin om ett nytt prissättningssystem som skulle inbegripa ett nytt sätt att erkänna värdet av vissa nya behandlingar.
En talesman för hälsovårdsdepartementet sade: " Vi har ett nära samarbete med andra hälsovårdsavdelningar och intressenter för att utveckla en brittisk strategi för sällsynta sjukdomar. Detta kommer att offentliggöras i slutet av året."
En grupp parlamentsledamöter efterlyser en fond för att betala för droger för sällsynta sjukdomar.