Reference number : 172-2020-2021-Q3-962805, amendment number : , agreement type : G, recipient legal name : University of Ottawa, recipient country : CA, recipient province : ON, recipient city : Ottawa|Ottawa, recipient postal code : K1N 6N5, program name english : Collaborative Science, Technology and Innovation Program - Collaborative R&D Initiatives, program name french : Programme de collaboration en science, en technologie et en innovation - Initiatives de collaboration en R-D, program purpose english : Collaborate on multiparty research and development programs to catalyze transformative, high-risk, high-reward research with the potential for game-changing scientific discoveries and technological breakthroughs in priority areas., program purpose french : Collaborer à des programmes multipartites de recherche-développement dans le but de profiter de la synergie entre la recherche transformatrice à haut risque et à haut rendement et le potentiel de découvertes scientifiques et de percées technologiques révolutionnaires dans des secteurs d’intervention prioritaires., agreement title english : Precision targeted RNA loaded exosomes for in vivo gene-based therapeutics, agreement title french : Exosomes à ARN pour l’administration précise de thérapies géniques in vivo, agreement number : 962805, agreement value : 221364.0, agreement start date : 2021-01-01, agreement end date : 2022-12-31, description english : Potent and specific gene therapies used to treat patients have been limited by the lack of delivery vehicles to introduce them into specific cells. Evidence suggests that vesicles naturally produced by cells, called extracellular vesicles, can be highly efficient delivery vehicles. The Gibbings lab has uncovered technology allowing loading of RNA-based gene therapies, such as silencing RNAs, into extracellular vesicles. To optimize the therapeutic use of these extracellular vesicles, this Project will use single-domain or monoclonal antibodies developed by the NRC against novel cell-specific markers to target extracellular vesicles to specific cell types or tissues in vivo, including into immune cells and across the blood brain barrier. This will enhance the precision targeting of extracellular vesicles to deliver RNA-based gene therapies., description french : Les puissantes thérapies au moyen desquelles on soigne un malade en ciblant un gène particulier sont entravées par la difficulté de les acheminer jusqu’à des cellules spécifiques. Des études laissent croire que les vésicules extracellulaires (exosomes) naturellement sécrétées par la cellule pourraient s’avérer d’une très grande efficacité pour l’administration de tels remèdes. Le laboratoire Gibbings a découvert une technologie qui permettrait de charger un traitement génique à base d’ARN dans les exosomes. Pour en optimiser l’effet thérapeutique, on recourra aux anticorps à domaine unique ou monoclonaux mis au point par le CNRC qui s’attaquent à de nouveaux marqueurs spécifiques aux cellules. Ces anticorps dirigeront l’exosome vers des cellules ou des tissus précis in vivo, notamment les cellules immunes et les tissus situés derrière la barrière hémato-encéphalique. Ainsi, les vésicules extracellulaires livreront la thérapie génique à base d’ARN exactement là où on le désire., expected results english : In the short term, anticipated outcomes will be strengthened collaborations across industry, academia, and government to support research excellence. In the medium term, anticipated outcomes will be the development of new and potentially disruptive technologies with collaborators. In the long term, find collaborative solutions to public policy challenges and create stronger innovation systems., expected results french : À court terme, les résultats prévus seront des collaborations renforcées entre l'industrie, le milieu universitaire et le gouvernement pour soutenir l'excellence en recherche. À moyen terme, les résultats attendus seront le développement de nouvelles technologies potentiellement perturbatrices avec des collaborateurs. À long terme, trouver des solutions collaboratives aux défis des politiques publiques et créer des systèmes d'innovation plus solides., additional information english : nan, additional information french : nan, owner organization : nrc-cnrc, owner organization title : National Research Council Canada | Conseil national de recherches Canada