Reference number : 172-2021-2022-Q1-947806, amendment number : 1, agreement type : C, recipient legal name : The University of British Columbia, recipient country : CA, recipient province : BC, recipient city : Vancouver|Vancouver, recipient postal code : V6T 1Z3, program name english : Collaborative Science, Technology and Innovation Program - Collaborative R&D Initiatives, program name french : Programme de collaboration en science, en technologie et en innovation - Initiatives de collaboration en R-D, program purpose english : Collaborate on multiparty research and development programs to catalyze transformative, high-risk, high-reward research with the potential for game-changing scientific discoveries and technological breakthroughs in priority areas., program purpose french : Collaborer à des programmes multipartites de recherche-développement dans le but de profiter de la synergie entre la recherche transformatrice à haut risque et à haut rendement et le potentiel de découvertes scientifiques et de percées technologiques révolutionnaires dans des secteurs d’intervention prioritaires., agreement title english : AAV gene therapy for the treatment of lipoprotein lipase deficiency, agreement title french : Thérapie génique basée sur les virus adéno-associés pour le traitement du déficit familial en lipoprotéine lipase, agreement number : 947806, agreement value : 1318040.0, agreement start date : 2020-01-13, agreement end date : 2023-12-31, description english : This project will lead to an improved and more cost-effective AAV-LPL gene therapy for the treatment of Lipoprotein Lipase (LPL) Deficiency. The previous limitations of the high costs of production of advanced biologics, such as Glybera, will be addressed through new cost-effective manufacturing in Canada. This project will develop a further optimized AAV-based gene therapy for the treatment of LPL Deficiency as a pilot demonstration of a cost-effective production strategy for new advanced gene therapeutics in Canada., description french : Ce projet mènera à la mise au point d’une thérapie plus efficace et plus abordable pour le traitement du déficit familial en lipoprotéine lipase par thérapie génique à base de virus adéno-associés. Les limites imposées précédemment par les coûts élevés de fabrication des produits biologiques de pointes tels que le Glybera seront surmontées grâce à la mise en œuvre d’une fabrication plus économique au Canada. Ce projet permettra de développer une thérapie génique à base de virus adéno-associés encore plus avancée pour le traitement du déficit familial en lipoprotéine lipase. Elle servira de démonstration pilote pour la stratégie de production économique des nouveaux vecteurs de thérapie génique de pointe au Canada., expected results english : In the short term, anticipated outcomes will be strengthened collaborations across industry, academia, and government to support research excellence. In the medium term, anticipated outcomes will be the development of new and potentially disruptive technologies with collaborators. In the long term, find collaborative solutions to public policy challenges and create stronger innovation systems., expected results french : À court terme, les résultats prévus seront des collaborations renforcées entre l'industrie, le milieu universitaire et le gouvernement pour soutenir l'excellence en recherche. À moyen terme, les résultats attendus seront le développement de nouvelles technologies potentiellement perturbatrices avec des collaborateurs. À long terme, trouver des solutions collaboratives aux défis des politiques publiques et créer des systèmes d'innovation plus solides., additional information english : This agreement has been amended 1 time(s). The end date of this agreement has been modified by 365 days, additional information french : Cet accord a été modifié 1 fois. La date de fin du présent accord a été changé de 365 jours., owner organization : nrc-cnrc, owner organization title : National Research Council Canada | Conseil national de recherches Canada