FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Des informations sur Mepsevii sont disponibles sur le site web de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Dutch: Meer informatie over Mepsevii is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
French: En outre, la plupart des effets indésirables sont d'intensité légère ou modérée.
Dutch: Daarnaast zijn de meeste bijwerkingen licht tot matig van ernst.
French: Quelles informations sont encore en attente au sujet de Mepsevii?
Dutch: Welke informatie wordt nog verwacht voor Mepsevii?
French: Mepsevii contient le principe actif vestronidase alfa.
Dutch: Mepsevii bevat de werkzame stof vestronidase alfa.
French: Une autorisation de mise sur le marché «dans des circonstances exceptionnelles» a été délivrée pour Mepsevii.
Dutch: Mepsevii is goedgekeurd ‘onder uitzonderlijke omstandigheden'.
French: Quels sont les bénéfices de Mepsevii démontrés au cours des études?
Dutch: Welke voordelen bleek Mepsevii tijdens de studies te hebben?
French: Quels sont les risques associés à l'utilisation de Mepsevii?
Dutch: Welke risico's houdt het gebruik van Mepsevii in?
French: Les effets indésirables les plus couramment observés sous Mepsevii (qui peuvent toucher plus d'une personne sur 10) sont les suivants: réaction anaphylactique (une réaction allergique soudaine et grave), urticaire (éruptions cutanées avec démangeaisons) et gonflement au niveau du site de perfusion.
Dutch: De meest voorkomende bijwerkingen van Mepsevii (die bij meer dan 1 op de 10 personen kunnen optreden) zijn anafylactische reactie (plotselinge ernstige allergische reactie), urticaria (jeukerige uitslag) en zwelling op de plaats van injectie.
French: Mepsevii est un traitement enzymatique de substitution qui fonctionne en remplaçant l'enzyme manquante (beta-glucuronidase) chez les patients atteints de MPS VII, en aidant à dégrader les GAG et en arrêtant leur accumulation dans l'organisme.
Dutch: Mepsevii is een enzymvervangende therapie die werkt door het ontbrekende enzym (bètaglucuronidase) bij patiënten met MPS VII te vervangen, waardoor GAG's beter worden afgebroken en de ophoping ervan in het lichaam wordt gestopt.
French: Comment Mepsevii agit-il?
Dutch: Hoe werkt Mepsevii?
French: Autres informations relatives à Mepsevii:
Dutch: Overige informatie over Mepsevii
French: Les symptômes, y compris ceux affectant la vision et les mouvements, se sont atténués ou ne se sont pas aggravés chez 11 patients sur 12.
Dutch: Bij elf van de twaalf patiënten verminderden de symptomen, waaronder symptomen die van invloed zijn op het gezichtsvermogen en bewegingen, of werden deze niet erger.
French: En effet, il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes concernant Mepsevii en raison de la rareté de la maladie et pour des raisons scientifiques.
Dutch: Dit betekent dat het wegens de zeldzaamheid van de aandoening en om wetenschappelijke redenen niet mogelijk was volledige informatie over Mepsevii te verkrijgen.
French: Comment Mepsevii est-il utilisé?
Dutch: Hoe wordt Mepsevii gebruikt?
French: Mepsevii réduit les taux de GAG dans l'organisme et atténue ou du moins stabilise les symptômes de la MPS VII.
Dutch: Mepsevii verlaagt de concentratie GAG's in het lichaam en vermindert of stabiliseert de symptomen van MPS VII.
French: Il a été démontré que Mepsevii réduit les niveaux de GAG dans l'organisme et atténue ou stabilise les symptômes chez les patients atteints de MPS VII.
Dutch: Mepsevii bleek de concentratie GAG's in het lichaam te verlagen en de symptomen bij patiënten met MPS VII te verminderen of te stabiliseren.
French: Qu'est-ce que Mepsevii et dans quel cas est-il utilisé?
Dutch: Wat is Mepsevii en wanneer wordt het voorgeschreven?
French: • À la demande de l'Agence européenne des médicaments ;
Dutch: • op verzoek van het Europees Geneesmiddelenbureau;
French: 10117 Berlin
Dutch: 10117 Berlijn
French: Études 301 et 202
Dutch: Onderzoek 301 en 202
French: Date de première autorisation : 23 août 2018
Dutch: DE VERGUNNING Datum van eerste verlening van de vergunning: 23 augustus 2018
French: La compatibilité avec d'autres médicaments n'a pas été évaluée.
Dutch: De compatibiliteit met andere geneesmiddelen is niet geëvalueerd.
French: Rapports à soumettre dans le cadre de la réévaluation annuelle
Dutch: Verslagen moeten ingediend worden als onderdeel van de jaarlijkse herbeoordeling
French: Qu'est-ce que la MPS VII
Dutch: Wat is MPS VII?
French: Cela signifie qu'étant donné la rareté de la maladie il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur ce médicament.
Dutch: Dit betekent dat vanwege de zeldzaamheid van de ziekte het niet mogelijk was om volledige informatie over dit geneesmiddel te verkrijgen.
French: Ne pas remuer la solution.
Dutch: De oplossing niet schudden.
French: - Ces sucres sont recyclés en permanence - de nouveaux sont produits et les anciens sont dégradés.
Dutch: - Deze suikers worden voortdurend gerecycled - nieuwe worden gemaakt en oude worden afgebroken.
French: La posologie pour la population pédiatrique est la même que pour les adultes.
Dutch: De dosering voor pediatrische patiënten is dezelfde als voor volwassenen.
French: Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, Irlande
Dutch: Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, Ierland
French: La dose administrée dépendra de votre poids.
Dutch: De dosis die u krijgt, hangt af van hoeveel u weegt.
French: Les données actuellement disponibles sont décrites aux rubriques 4.8 et 5.1.
Dutch: De momenteel beschikbare gegevens worden beschreven in rubriek 4.8 en rubriek 5.1.
French: Du point de vue microbiologique, le produit dilué doit être utilisé immédiatement.
Dutch: Vanuit een microbiologisch veiligheidsoogpunt moet het verdunde product onmiddellijk worden gebruikt.
French: Ce médicament a été autorisé dans des « circonstances exceptionnelles ».
Dutch: Dit geneesmiddel is geregistreerd onder ‘uitzonderlijke voorwaarden'.
French: Pour les critères d'évaluation cliniques (secondaires), des réponses favorables au traitement ont été observées, mais pas chez tous les patients.
Dutch: Voor de klinische (secundaire) eindpunten werden gunstige responsen waargenomen, hoewel niet bij alle patiënten.
French: Ce médicament ne doit pas être mélangé avec d'autres médicaments, à l'exception de ceux mentionnés dans la rubrique 6.6.
Dutch: Dit geneesmiddel mag niet gemengd worden met andere geneesmiddelen dan die vermeld zijn in rubriek 6.6.
French: Ceux-ci peuvent se manifester par une réaction allergique (voir rubrique 4).
Dutch: Deze kunnen bestaan uit een allergische reactie (zie rubriek 4).
French: Un traitement clinique adéquat devra être immédiatement instauré.
Dutch: Onmiddellijke instelling van een gepaste klinische behandeling is geboden.
French: Vous ne recevrez pas Mepsevii si vous êtes enceinte à moins que le traitement ne soit vraiment nécessaire.
Dutch: U zult Mepsevii niet toegediend krijgen als u zwanger bent, tenzij behandeling duidelijk noodzakelijk is.
French: Le traitement par Mepsevii doit être instauré et surveillé par votre médecin.
Dutch: De behandeling met Mepsevii moet door uw arts worden gestart en bewaakt.
French: Cela est dû au fait qu'il n'existe pas de donnée concernant l'utilisation de Mepsevii pendant la grossesse.
Dutch: De reden hiervoor is dat er geen ervaring is met het gebruik van Mepsevii tijdens de zwangerschap.
French: Contactez immédiatement le médecin si vous observez l'un des effets indésirables suivants - vous pourriez avoir besoin d'un traitement médical d'urgence :
Dutch: Neem onmiddellijk contact op met uw arts als u een van de volgende bijwerkingen opmerkt; u heeft dan dringend medische behandeling nodig.
French: Ultragenyx Netherlands B. V. Evert van de Beekstraat 1, Unit 104 1118 CL Schiphol Pays-Bas
Dutch: Ultragenyx Netherlands B. V. Evert van de Beekstraat 1, Unit 104 1118 CL Schiphol Nederland
French: La sécurité et l'efficacité de la vestronidase alfa chez les patients âgés de plus de 65 ans n'ont pas été établies.
Dutch: De veiligheid en werkzaamheid van vestronidase alfa bij patiënten ouder dan 65 jaar zijn niet vastgesteld.
French: Débit de perfusion pour les 3 heures suivantes
Dutch: Infusiesnelheid voor de daaropvolgende 3 uur
French: Flacon en verre incolore (Ph. Eur.
Dutch: Kleurloze glazen injectieflacon (Ph. Eur.
French: Ne pas utiliser la solution si celle-ci est décolorée ou si elle contient des particules en suspension.
Dutch: Gebruik de oplossing niet als deze verkleurd is of deeltjes bevat.
French: Parmi les effets indésirables enregistrés, un cas de convulsion fébrile a été observé chez un patient (4,3 %) ; le patient s'est rétabli sans séquelles.
Dutch: Er is een enkele bijwerking van koortsstuip waargenomen bij één patiënt (4,3%); de patiënt herstelde zonder verdere gevolgen.
French: Il n'existe aucune corrélation clairement établie entre letitre en anticorps et le développement d'anticorps neutralisants.
Dutch: Er is geen definitieve correlatie tussen de antilichaamtiter en de ontwikkeling van neutraliserende antilichamen.
French: Les patients devront rester sous observation pendant au moins 60 minutes après la fin de la perfusion de vestronidase alfa.
Dutch: Patiënten moeten gedurende ten minste 60 minuten na afloop van de infusie van vestronidase alfa worden geobserveerd.
French: - La dose recommandée est de 4 mg par kilogramme de poids corporel.
Dutch: - De aanbevolen dosis is 4 mg voor elke kilogram lichaamsgewicht.
French: Il s'assurera que la bonne dose a bien été administrée et prendra les mesures nécessaires en cas de besoin.
Dutch: Hij of zij controleert of de juiste dosis is toegediend en neemt zo nodig maatregelen.
French: Les fréquences ont été définies comme suit : très fréquent (≥ 1/10), fréquent (≥ 1/100, < 1/10), peu fréquent (≥ 1/1 000, < 1/100), rare (≥ 1/10 000, < 1/1 000), très rare (< 1/10 000).
Dutch: Frequenties worden gedefinieerd als zeer vaak (≥ 1/10), vaak (≥ 1/100, < 1/10), soms (≥ 1/1.000, < 1/100), zelden
French: Principal critère d'évaluation secondaire : Indice MDRI (Multi-Domain Clinical Responder Index)
Dutch: Belangrijkste secundaire eindpunt: Multi-Domain Clinical Responder Index (MDRI)
French: (ml/h)
Dutch: (ml/uur)
French: La compression médullaire ou cervicale est une complication grave connue de la MPS VII.
Dutch: Ruggenmergcompressie of cervicale ruggenmergcompressie is een bekende en ernstige complicatie van MPS VII.
French: Classe pharmacothérapeutique : autres médicaments des voies digestives et du métabolisme, code ATC : A16AB18
Dutch: Farmacotherapeutische categorie: Andere spijsverterings- en stofwisselingsmiddelen, enzymen, ATC-code: A16AB18
French: Les patients doivent être informés sur les signes et symptômes des réactions d'hypersensibilité et avisés de demander de consulter immédiatement un médecin en cas de survenue de tels signes et symptômes.
Dutch: Patiënten moeten op de hoogte worden gebracht van de tekenen en symptomen van overgevoeligheidsreacties en geïnstrueerd om onmiddellijk medische hulp in te roepen als dergelijke tekenen en symptomen optreden.
French: - Le médicament doit être dilué avant d'être administré.
Dutch: - Het geneesmiddel moet vóór toediening worden verdund.
French: Autres études
Dutch: Andere onderzoeken
French: Dans la mesure où les atteintes des organes cibles évoluent dans le temps, l'obtention d'une réversibilité des dommages ou d'améliorations par le traitement est plus difficile.
Dutch: Aangezien schade aan eindorganen met de tijd toeneemt, wordt het voor de behandeling steeds moeilijker de schade om te keren of tot verbeteringen te leiden.
French: - Chaque perfusion durera environ quatre heures.
Dutch: - Elke infusie wordt over een periode van ongeveer 4 uur toegediend.
French: Aucun ajustement posologique n'est recommandé chez ces patients (voir rubrique 5.1).
Dutch: Voor deze patiënten wordt geen alternatief doseringsschema aanbevolen (zie rubriek 5.1).
French: Lors d'un traitement par enzymothérapie substitutive, des lésions de la moelle épinière peuvent se produire en raison d'une meilleure mobilité du cou et de la colonne vertébrale.
Dutch: Tijdens enzymvervangende therapie kan ruggenmergletsel optreden door de verbeterde mobiliteit van de hals en wervelkolom.
French: Mepsevii contient une enzyme appelée vestronidase alfa.
Dutch: Mepsevii bevat een enzym met de naam vestronidase alfa.
French: - En cas de réaction allergique pendant la perfusion, votre médecin pourra ralentir ou arrêter la perfusion.
Dutch: - Als u tijdens uw infusie een allergische reactie heeft, is het mogelijk dat uw arts uw infusie langzamer laat verlopen of stopzet.
French: Très fréquent Fréquent Fréquent
Dutch: Zeer vaak Vaak Vaak
French: Chaque flacon contient 17,8 mg de sodium.
Dutch: Elke injectieflacon bevat 17,8 mg natrium.
French: Les critères d'évaluation cliniques n'ont pas pu être évalués chez certains patients en raison de la gravité de leur maladie, de leur âge et de leur niveau de développement cognitif (23 évaluations sur 72 [~32 %] dans six domaines pour 12 patients n'ont pas pu être réalisées à l'entrée dans l'étude).
Dutch: De klinische eindpunten waren bij sommige patiënten niet evalueerbaar vanwege de omvang van hun ziekte, hun leeftijd of hun cognitieve niveau (23 van de 72 evaluaties [~32%] in 6 domeinen waren voor 12 patiënten bij baseline niet-evalueerbaar).
French: - Le traitement peut permettre de diminuer divers signes et symptômes de la maladie, notamment améliorer la marche et réduire la fatigue.
Dutch: - Door de behandeling kunnen verschillende verschijnselen en symptomen van de ziekte verbeteren, zoals problemen met lopen en vermoeidheid.
French: Une aiguille suffisamment large (calibre 18) doit être utilisée pour éviter au maximum la formation de bulles dans la solution.
Dutch: Een voldoende grote naald (18 G) moet worden gebruikt om bellen in de oplossing tot een minimum te beperken.
French: L'instauration rapide d'un traitement chez les enfants peut prévenir l'aggravation de la maladie et diminuer les atteintes irréversibles.
Dutch: Wanneer de behandeling vroeg bij kinderen wordt gestart, wordt mogelijk voorkomen dat de ziekte erger wordt en kan blijvende schade worden beperkt.
French: Celle-ci appartient à la classe pharmaceutique des médicaments appelés « enzymothérapies substitutives ».
Dutch: Het behoort tot een groep geneesmiddelen die enzymvervangende therapieën worden genoemd.
French: - Cette enzyme aide à décomposer certains sucres appelés mucopolysaccharides.
Dutch: - Dit enzym helpt bij de afbraak van suikers in het lichaam die mucopolysachariden worden genoemd.
French: Il est important d'administrer la vestronidase alfa conformément aux débits de perfusion recommandés (voir tableau 2 à la rubrique 6.6).
Dutch: Het is belangrijk dat vestronidase alfa wordt toegediend volgens het aanbevolen schema voor infusiesnelheid (zie tabel 2 in rubriek 6.6).
French: **Un cas de gonflement périphérique a été pris en compte dans le calcul de la fréquence des gonflements au site de perfusion, car l'événement est considéré comme faisant partie des complications liées aux cathéters intraveineux.
Dutch: **Eén bijwerking van perifere zwelling is opgenomen in de frequentie van zwelling van infuusplaats, aangezien het voorval werd geclassificeerd als een probleem met een intraveneuze katheter.
French: L'administration de vestronidase alfa doit être effectuée par un professionnel de santé correctement formé et habilité à pratiquer des actes médicaux d'urgence.
Dutch: Vestronidase alfa moet worden toegediend door een goed opgeleide beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg die om kan gaan met medische noodgevallen.
French: Étant donné qu'il s'agit d'une protéine humaine recombinante et que son action enzymatique a lieu dans le lysosome, il n'est pas attendu que la vestronidase alfa interagisse avec d'autres médicaments.
Dutch: Aangezien het een recombinant humaan eiwit betreft en de enzymatische werking binnen het lysosoom plaatsvindt, wordt niet verwacht dat vestronidase alfa interacties vertoont met andere geneesmiddelen.
French: Pour la gestion des effets indésirables, consulter les rubriques 4.4 et 4.8.
Dutch: Voor de behandeling van bijwerkingen, zie rubriek 4.4 en 4.8.
French: Le débit de perfusion devra être comme suit : 2,5 % du volume total à perfuser la première heure, puis le reste pendant les trois heures suivantes.
Dutch: De infusiesnelheid moet als volgt zijn: in het eerste uur wordt 2,5% van het totale volume geïnfundeerd, waarna de rest over de daaropvolgende drie uur wordt geïnfundeerd.
French: Le traitement doit être surveillé par un professionnel de santé spécialisé dans la prise en charge des patients atteints de MPS VII ou de tout autre trouble métabolique héréditaire.
Dutch: De behandeling moet plaatsvinden onder toezicht van een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg met ervaring in de behandeling van patiënten met MPS VII of andere erfelijke stofwisselingsstoornissen.
French: Afin d'obtenir des données à long terme sur l'efficacité et la sécurité d'emploi du traitement par Mepsevii et caractériser la mucopolysaccharidose de type VII de façon complète, dont la variabilité des manifestations cliniques, la progression et l'histoire naturelle de la maladie, il est demandé au titulaire de l'autorisation de mise sur le marché de soumettre les résultats d'une étude basée sur une source adéquate de données dérivant d'un Programme de Surveillance de la Maladie chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type VII.
Dutch: Voor het verkrijgen van langetermijngegevens over de doeltreffendheid en veiligheid van een behandeling met Mepsevii en om alle kenmerken van mucopolysacharidose VII te verkrijgen, inclusief variatie in klinische verschijnselen, progressie en natuurlijk verloop, wordt de vergunninghouder verzocht om de resultaten van een onderzoek gebaseerd op voldoende gegevens afgeleid van een ziektebewakingsprogramma voor patiënten met mucopolysacharidose VII in te dienen.
French: Par ailleurs, le niveau de réponse sur l'excrétion des GAG urinaires (variation en % à partir de la semaine 0 de l'étude) était similaire dans tous les groupes après le passage au traitement actif.
Dutch: Bovendien vertoonde de uGAG-respons (% verandering ten opzichte van onderzoeksweek 0) in alle groepen een vergelijkbare afname in uGAG na de cross-over naar de werkzame behandeling.
French: Urticaire Rash Prurit
Dutch: Urticaria Rash Pruritus
French: - Votre médecin ou votre infirmier(ère) vous administrera Mepsevii par perfusion (via un catheter) dans une veine.
Dutch: - Uw arts of verpleegkundige dient Mepsevii via een infusie (druppelinfuus) in een ader aan u toe.
French: Les patients atteints de MPS VII ayant bénéficié d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques ont été exclus de cette étude.
Dutch: Patiënten met MPS VII die therapie kregen met hemopoëtische stamceltransplantatie, werden van dit onderzoek uitgesloten.
French: Le volume total à perfuser dépendra de la dose totale et du volume total de Mepsevii (voir tableau 2).
Dutch: Het totale infusievolume is gebaseerd op de totale dosis en het totale volume Mepsevii (zie tabel 2).
French: Seize des 23 patients (70 %) ayant participé aux quatre essais cliniques ont développé des anticorps (Ac) anti-enzyme recombinante humaine de la ß-glucuronidase (rhGUS), dont neuf ont par la suite développé des anticorps neutralisants au moins une fois, mais pas de façon constante dans la durée.
Dutch: Zestien van de 23 patiënten (70%) in 4 klinische onderzoeken ontwikkelden antilichamen (ADA) tegen recombinante humane bèta-glucuronidase (rhGUS), van wie er negen bij ten minste één gelegenheid verdere neutraliserende antilichamen (NAb) ontwikkelden, maar dat gebeurde niet consistent in de tijd.
French: *Consulter la description de certains effets indésirables pour avoir des détails sur la convulsion fébrile observée chez un des 23 patients de l'étude.
Dutch: *Raadpleeg de beschrijving van geselecteerde bijwerkingen voor meer informatie over de koortsstuip, gemeld bij 1 op de 23 patiënten uit de onderzoeken.
French: De plus, un PGR mis à jour devra être soumis :
Dutch: Een aanpassing van het RMP wordt ingediend:
French: - Les autres composants sont les suivants : Phosphate monosodique dihydraté, chlorure de sodium, histidine, polysorbate 20, et eau pour préparations injectables (pour le sodium, voir la rubrique 2 sous « Mepsevii contient du sodium »).
Dutch: - De andere stoffen in dit middel zijn: natriumdiwaterstoffosfaatdihydraat, natriumchloride, histidine, polysorbaat 20 en water voor injectie (voor natrium, zie rubriek 2 bij ‘Mepsevii bevat natrium').
French: On ne sait pas si la vestronidase alfa est excrétée dans le lait maternel, mais il n'est pas attendu d'exposition systémique par le lait maternel.
Dutch: Het is niet bekend of vestronidase alfa in de moedermelk wordt uitgescheiden, maar systemische blootstelling via de moedermelk wordt niet verwacht.
French: Le tableau 1 liste les effets indésirables rapportés lors de quatre essais cliniques chez 23 patients traités par Mepsevii.
Dutch: Tabel 1 geeft de bijwerkingen weer die gemeld zijn in 4 klinische onderzoeken bij 23 patiënten die behandeld werden met Mepsevii.
French: La plupart des effets indésirables étaient de sévérité légère à modérée.
Dutch: De meeste bijwerkingen waren licht of matig ernstig van aard.
French: - A conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C).
Dutch: - Bewaren in de koelkast (2 °C-8 °C).
French: On considère que Mepsevii présente une teneur en sodium élevée.
Dutch: Geoordeeld wordt dat Mepsevii een hoog natriumgehalte heeft.
French: Le profil pharmacocinétique de la vestronidase alfa a été évalué chez un total de 19 patients atteints de MPS VII, notamment 15 patients pédiatriques et 4 patients adultes provenant de trois essais cliniques.
Dutch: De farmacokinetiek van vestronidase alfa werd geëvalueerd bij in totaal 19 patiënten met MPS VII, waaronder 15 pediatrische patiënten en 4 volwassenen uit 3 klinische onderzoeken.
French: On ne sait pas si Mepsevii passe dans le lait maternel, mais il n'est pas attendu qu'il y ait un passage du médicament de la mère à l'enfant.
Dutch: Het is niet bekend of Mepsevii in de moedermelk terechtkomt, maar het wordt niet verwacht dat het geneesmiddel aan uw baby wordt doorgegeven.
French: Réactions d'hypersensibilité, notamment anaphylaxie
Dutch: Overgevoeligheidsreacties, waaronder anafylaxie
French: Chaque flacon administré équivaut en conséquence à 1,8 % de l'apport alimentaire quotidien maximal en sodium recommandé pour un adulte.
Dutch: Elke toegediende injectieflacon bevat dan ook 1,8% van de aanbevolen maximale dagelijkse hoeveelheid natrium in de voeding voor een volwassene.
French: Retourner délicatement la poche pour perfusion pour assurer la bonne répartition de Mepsevii.
Dutch: Beweeg de infusiezak voorzichtig heen en weer om te zorgen dat Mepsevii goed wordt verdeeld.
French: Les patients ont été randomisés en aveugle dans quatre groupes : trois patients ont immédiatement reçu de la vestronidase alfa pendant 48 semaines (groupe A), trois patients ont reçu le placebo pendant huit semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 40 semaines (groupe B), trois patients ont reçu le placebo pendant 16 semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 32 semaines (groupe C) et trois patients ont reçu le placebo pendant 24 semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 24 semaines (groupe D).
Dutch: De patiënten werden op geblindeerde wijze naar 4 groepen gerandomiseerd: 3 patiënten kregen onmiddellijk vestronidase alfa gedurende 48 weken (groep A), 3 patiënten kregen een placebo gedurende 8 weken en vervolgens vestronidase alfa gedurende 40 weken (groep B), 3 patiënten kregen een placebo gedurende 16 weken en vervolgens vestronidase alfa gedurende 32 weken (groep C), en 3 patiënten kregen een placebo gedurende 24 weken en vervolgens vestronidase alfa gedurende 24 weken (groep D).
French: La MPS VII est une maladie héréditaire caractérisée par l'incapacité de l'organisme à produire suffisamment d'une enzyme appelée β-glucuronidase.
Dutch: MPS VII is een ziekte die in families voorkomt, waarbij het lichaam niet voldoende van een enzym produceert dat bèta-glucuronidase wordt genoemd.