FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The mean area under the plasma concentration-time curve (AUC∞) ranged from 977.5 to 1,872.5 µg•h/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups.
Portuguese: A média da área sob a curva concentração plasmática -tempo (AUC) variou entre 977,5 e 1872,5 g•h/ml para 20 mg/kg e 40 mg/kg grupos de dose.
English: If you are treated with Myozyme, you may experience an infusion-associated reaction while you are being given the medicine or during the hours following the infusion.
Portuguese: Durante o tratamento com Myozyme poderá sentir uma reação associada à perfusão enquanto o medicamento lhe está a ser administrado ou durante as horas que se seguem à perfusão.
English: Table 2: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Portuguese: Quadro 2: Resultados dos objetivos de sobrevivência do estudo utilizando o modelo de regressão Cox
English: Patients who have experienced IARs (and in particular anaphylactic reactions) should be treated with caution when re-administering Myozyme (see sections 4.3 and 4.8).
Portuguese: Os doentes que já tiveram RAP (e em particular reações anafiláticas) devem ser tratados com extrema precaução ao readministrar Myozyme (ver secções 4.3 e 4.8).
English: It is supplied as a powder which will be mixed with sterile water before it is given.
Portuguese: É fornecido como um pó que será misturado com água para preparações injetáveis antes de ser administrado.
English: Pompe disease
Portuguese: Doença de Pompe
English: Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid αglucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Portuguese: A doença de Pompe pertence às doenças de sobrecarga do lisossoma pois deriva da deficiência de uma enzima hidrolase natural, a ácido α-glucosidase (GAA) que produz a degradação do glicogénio lisossómico em glucose.
English: In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to alglucosidase alfa typically within 3 months of treatment.
Portuguese: Nos ensaios clínicos efetuados, a maioria dos doentes desenvolveu anticorpos IgG a alglucosidase alfa principalmente no período de 3 meses após o início do tratamento.
English: Patients who experience hypersensitivity reactions may also be tested for IgE antibodies to alglucosidase alfa and other mediators of anaphylaxis.
Portuguese: Os doentes com reações de hipersensibilidade podem também fazer pesquisa de anticorpos IgE para a alglucosidase alfa e de outros mediadores de anafilaxia.
English: Mean ± s.d Median
Portuguese: Média ± d.p.
English: Nephrotic syndrome Proteinuria
Portuguese: Síndroma nefrótica Proteinúria
English: The 9 remaining patients either died (5 patients) or became invasive-ventilator dependent (4 patients).
Portuguese: Dos 9 doentes restantes, 5 morreram e os outros 4 tornaram-se dependentes de ventilação invasiva.
English: Tilt and roll each vial gently.
Portuguese: Balance e role muito suavemente cada frasco.
English: There is no experience with overdose of alglucosidase alfa.
Portuguese: Não existe qualquer experiência de sobredosagem com alglucosidase alfa.
English: not known
Portuguese: desconhecidas
English: The % predicted FVC changed by a median of 0.0 for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 3% for placebo-treated patients, indicating a statistically significant treatment effect (p=0.0026).
Portuguese: A % de CVF prevista registou uma alteração numa mediana de 0,0 para doentes tratados com Myozyme e diminuiu numa mediana de 3% para doentes tratados com placebo, indicando um efeito estatisticamente significativo do tratamento (p=0,0026).
English: Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/kg after at least 26 weeks of treatment.
Portuguese: Os doentes receberam 20 mg/kg de Myozyme uma vez a cada duas semanas durante 52 semanas, à exceção de 8 doentes que receberam 40 mg/kg após pelo menos 26 semanas de tratamento.
English: Such a reaction comprises different symptoms like low blood pressure, chest discomfort, throat tightness, face, lips or tongue swelling (angioedema), hives (urticaria), dizziness, rash, itchy skin, nausea, vomiting, cough and bronchospasm (see section 4 for an overview of all infusion-associated reactions).
Portuguese: Tal reação inclui diversos sintomas como tensão arterial baixa, desconforto no peito, aperto na garganta, inchaço do rosto, lábios ou língua (angioedema), urticária, tonturas, erupção cutânea, comichão na pele, náuseas, vómitos, tosse e broncospasmos (ver secção 4 para uma síntese de todas as reações associadas à perfusão).
English: After reconstitution it is a clear, colourless to pale yellow solution, which may contain particles.
Portuguese: Após reconstituição, apresenta-se como solução límpida, incolor ou com uma cor amarela muito suave, que poderá conter partículas.
English: Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
Portuguese: Uma deficiência desta enzima leva a uma acumulação de glicogénio em vários tecidos, especialmente no coração, no músculo respiratório e esquelético, resultando no desenvolvimento de uma cardiomiopatia hipertrófica e um progressivo enfraquecimento muscular, incluindo alterações na função respiratória.
English: The time course of disease progression is extremely variable and not predictable, with some patients experiencing a rapid deterioration in skeletal and respiratory muscle function leading to loss of ambulation and respiratory failure, others progressing less rapidly, and yet others presenting with a dissociation in the progression of skeletal and respiratory muscle involvement.
Portuguese: A evolução da progressão da doença é bastante variável e imprevisível; alguns doentes apresentam uma rápida deterioração na função dos músculos esqueléticos e respiratórios resultando na perda de mobilidade e insuficiência respiratória enquanto noutros se verifica uma progressão menos rápida e ainda um outro grupo que apresenta uma dissociação na progressão do envolvimento dos músculos esqueléticos e respiratórios.
English: Feeling hot not known
Portuguese: Sensação de calor desconhecidas
English: *Human acid α-glucosidase is produced in Chinese hamster ovary cells (CHO) by recombinant DNA technology.
Portuguese: *A enzima humana α-glucocidase ácida é produzida através da tecnologia do ADN recombinante utilizando uma cultura de células de Ovário de Hamster Chinês (CHO) Lista completa de excipientes, ver secção 6.1.
English: After 52 weeks of treatment, 3 out of 8 patients with available data made gains in motor function over baseline as measured by raw scores and age-equivalent scores from baseline in the AIMS.
Portuguese: Ao fim de 52 semanas de tratamento, 3 de 8 doentes com dados disponíveis apresentaram ganhos na função motora em relação à linha base, conforme medido por parâmetros brutos e parâmetros equivalentes à idade a partir da linha base no AIMS.
English: Oxygen saturation decreased
Portuguese: Saturação de oxigénio diminuída frequentes
English: Class, presented by frequency categories: very common (≥1/10), common (≥1/100 to<1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known
Portuguese: Quadro 1: Reações adversas (notificadas em pelo menos 2 doentes) e reações adversas notificadas após a comercialização, em programas de acesso expandido e em ensaios clínicos não controlados, por Classes de Sistemas de Órgãos, apresentadas por categorias de frequência: muito frequentes (≥1/10), frequentes (≥1/100, <1/10), pouco frequentes (≥1/1.000, <1/100), raras (≥1/10.000, <1/1.000), muito raras (<1/10.000) e desconhecidas (não podem ser calculadas a partir dos dados disponíveis).
English: Late-onset Pompe disease; pivotal clinical trial
Portuguese: Doença de Pompe tardia; ensaio clínico central
English: The remaining 7 patients made no clinically significant motor gains or were unable to sustain the motor gains made and had very limited motor movement by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 142 weeks; mean follow-up period of 103 weeks).
Portuguese: Os restantes 7 doentes não apresentaram ganhos clinicamente significativos a nível motor ou foram incapazes de manter os ganhos motores alcançados e apresentavam um movimento motor muito limitado aquando da última avaliação do estudo (com durações individuais de tratamento entre as 52 e 142 semanas; período de seguimento médio de 103 semanas).
English: Infusions should be administered incrementally.
Portuguese: As perfusões devem ser administradas gradualmente.
English: There was no evidence that IgG antibodies to alglucosidase alfa affected pharmacokinetics.
Portuguese: Não houve evidência dos anticorpos IgG para a alglucosidase alfa afetarem a farmacocinética.
English: Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3).
Portuguese: A sobrevivência em doentes tratados foi comparada com um grupo histórico semelhante de doentes não tratados utilizando uma análise de Cox de regressão de riscos proporcionais (ver Quadro 3).
English: After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
Portuguese: Ao fim de 52 semanas de tratamento, 14 de 18 doentes (77,8%) tinham mantido ou melhorado os percentis de peso para a idade (acima do 3º percentil), 14 de 15 doentes (93,3%) estavam acima do 3º percentil para a estatura e 12 de 15 doentes (80,0%) estavam acima do 3º percentil para o perímetro cefálico.
English: An open-label clinical trial assessed the safety and efficacy of Myozyme in 5 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 5 to 15 years at initiation of treatment (AGLU02804).
Portuguese: Um ensaio clínico aberto avaliou a segurança e eficácia de Myozyme em 5 doentes com início tardio da doença de Pompe cujas idades variavam entre os 5 e os 15 anos quando o tratamento foi instituído (AGLU02804).
English: Periorbital edema Livedo reticularis Lacrimation increased Rash
Portuguese: Edema periorbitário Livedo reticularis Aumento do Lacrimejo Erupção cutânea Eritema
English: Additional efficacy data showed that of 16 patients who were free of invasive-ventilator support at baseline, 7 remained so after 104 weeks of treatment.
Portuguese: Adicionalmente foram disponibilizados dados relativos à eficácia, que mostraram que dos 16 doentes livres de ventilação assistida invasiva no início, 7 encontravam-se na mesma situação após 104 semanas de tratamento.
English: In the above described study in 69 late-onset patients in the Netherlands, Myozyme showed an improvement in muscle strength.
Portuguese: O ensaio clínico, acima descrito, em 69 doentes com doença de Pompe de início tardio na Holanda, demonstrou melhoria da força muscular.
English: Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported.
Portuguese: Foram notificadas reações graves associadas à perfusão, incluindo urticária, fervores, taquicardia, diminuição da saturação de oxigénio, broncospasmo, taquipneia, edema periorbital e hipertensão.
English: 2 Reactions reported in 60 late-onset patients in a placebo-controlled clinical trial.
Portuguese: 2 Reações notificadas em 60 doentes com início tardio da doença em ensaios clínicos controlados por placebo.
English: • Bluish discolouration of the skin
Portuguese: • Descoloração azulada da pele
English: There are no clinical data on the effects of alglucosidase alfa on fertility.
Portuguese: Não existem dados clínicos sobre os efeitos da alglucosidase alfa na fertilidade.
English: You are recommended to stop breast-feeding when you are given Myozyme.
Portuguese: Recomenda-se a interrupção da amamentação quando é administrado Myozyme.
English: It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/kg/h and be gradually increased by 2 mg/kg/h every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/kg/h is reached.
Portuguese: Recomenda-se que a perfusão comece com um ritmo inicial de 1 mg/kg/h e que aumente gradualmente 2 mg/kg/h a cada 30 minutos caso não haja sinais de reações associadas à perfusão (RAP) até atingir um máximo de 7 mg/kg/h.
English: Respiratory, thoracic and mediastinal disorders very common
Portuguese: Doenças respiratórias, torácicas e do mediastino muito frequentes
English: Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i.e. wheelchair-bound for 10/10 and ventilatordependent for 9/10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/kg once every two weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
Portuguese: Dez doentes com doença de Pompe tardia avançada (10/10 dependentes de cadeira de rodas e 9/10 dependentes de ventilador) com idades compreendidas entre os 9 e os 54 anos foram tratados em programas de acesso alargado à alglucosidase alfa 20-40 mg/kg uma vez de duas em duas semanas durante vários períodos de tempo entre os 6 meses e 2,5 anos.
English: 50 mg of powder in a vial (Type 1 glass) with a stopper (siliconised butyl) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (plastic).
Portuguese: Frasco para injetáveis (vidro Tipo I) com uma tampa (butilo siliconizada) e um selo (alumínio) com uma cápsula de destacar (plástica) contendo 50 mg de pó.
English: Gastrointestinal disorders very common
Portuguese: Doenças gastrointestinais muito frequentes
English: Infusion Associated Reactions
Portuguese: Reações associadas à perfusão
English: As measured by motor performance age-equivalent scores of the Alberta Infant Motor Scale (AIMS), seven of the 18 patients made motor development gains during the study and were walking independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 130 weeks; mean follow-up period of 94 weeks).
Portuguese: Conforme medido pelos parâmetros de desempenho motor equivalentes à idade do Alberta Infant Motor Scale (AIMS), sete dos 18 doentes apresentaram ganhos ao nível do desenvolvimento motor durante o estudo e estavam a andar de forma independente aquando da última avaliação do estudo (com durações individuais de tratamento entre as 52 e 130 semanas; período de seguimento médio de 94 semanas).
English: Eye disorders not known
Portuguese: Afeções oculares desconhecidas
English: Blood pressure increased not known
Portuguese: Tensão arterial aumentada desconhecidas
English: Also remove an equal volume of sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
Portuguese: Retire também um volume de solução injetável de 9 mg/ml (0,9%) de cloreto de sódio que será substituído pela solução reconstituída de Myozyme.
English: Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge.
Portuguese: Reconstitua cada frasco para injetáveis de Myozyme de 50 mg com 10,3 ml de água para injetáveis, utilizando uma seringa cujo diâmetro da agulha não seja superior ao calibre 20.
English: The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit.
Portuguese: Os restantes 5 doentes não apresentaram qualquer alteração significativa ao nível do desenvolvimento motor para além da Semana 52 (com durações individuais de tratamento entre as 104 e 168 semanas; período de seguimento médio de 140 semanas), incluindo 4 doentes sem capacidades motoras significativas em qualquer das posições avaliadas e 1 doente apenas com capacidade funcional para se sentar aquando da última consulta do estudo.
English: • One study in Italy enrolled 74 late-onset patients with up to 48 months follow up.
Portuguese: • Um ensaio clínico em Itália incluiu 74 doentes com doença de Pompe de início tardio, com um seguimento de até 48 meses.
English: • (Facial) flushing
Portuguese: • Afrontamento (Facial)
English: Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Portuguese: Reconstitua cada frasco para injetáveis de Myozyme de 50 mg com 10,3 ml de água para injetáveis.
English: A non-typical, more slowly progressive form of infantile-onset Pompe disease has been described which is characterised by a less severe cardiomyopathy and consequently a more prolonged survival.
Portuguese: Está descrita uma forma atípica da doença de Pompe com início na infância, com progressão mais lenta que é caracterizada por uma cardiomiopatia menos grave e consequentemente por uma sobrevivência mais prolongada.
English: Higher mean clearance, lower mean AUC∞, and lower mean Cmax were observed in 5 patients who tested positive for inhibition of cellular uptake of enzyme.
Portuguese: Foi registada uma depuração média maior, AUC e Cmax média menor em 5 doentes cujos resultados foram positivos para a inibição da retenção celular da enzima.
English: The recommended dose regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks.
Portuguese: A dose recomendada de alglucosidase alfa é de 20 mg/kg de peso corporal, administrada uma vez de duas em duas semanas.
English: • Increased breathing rate
Portuguese: • Aumento da frequência respiratória
English: At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 10 patients, of which 9 decreased to within normal limits.
Portuguese: Às 104 semanas de tratamento, estavam disponíveis avaliações da LVM para 10 doentes, das quais 9 tinham descido para dentro de limites normais.
English: At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 8 patients, of which 5 decreased to within normal limits.
Portuguese: Às 104 semanas de tratamento, estavam disponíveis avaliações da LVM para 8 doentes, das quais 5 tinham descido para dentro de limites normais.
English: Some IgE positive patients were successfully rechallenged with Myozyme using a slower infusion rate at lower initial doses and have continued to receive Myozyme under close clinical supervision.
Portuguese: Nalguns doentes com IgE positiva, a reinstituição da terapêutica com Myozyme foi realizada com sucesso utilizando uma velocidade de perfusão mais lenta e doses iniciais mais baixas, e estes doentes prosseguiram a terapêutica com Myozyme sob supervisão clínica atenta.
English: Marketing Authorisation Holder Genzyme Europe B.V.
Portuguese: Titular da Autorização de Introdução no Mercado Genzyme Europe B.V.
English: • Dilution
Portuguese: • Diluição
English: Perform an immediate inspection of the reconstituted vials for particulate matter and discoloration.
Portuguese: Proceda a uma inspeção imediata da solução reconstituída em cada frasco para injetáveis em busca da presença de matéria particulada e descoloração.
English: • Feeling hot
Portuguese: • Sensação de calor
English: Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Portuguese: Myozyme 50 mg pó para concentrado para solução para perfusão Alglucosidase alfa
English: When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
Portuguese: Quando reconstituída como acima indicado, a solução reconstituída em cada frasco contém 5 mg de alglucosidase alfa por ml.
English: After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 12 patients with available data and was within normal limits in 6 of 12 patients.
Portuguese: Ao fim de 52 semanas de tratamento, a LVM diminuiu em relação à linha base em todos os 12 doentes com dados disponíveis e estava dentro de limites normais em 6 de 12 doentes.
English: Patients with late-onset Pompe disease typically present with progressive myopathy, predominantly of the proximal muscles in the pelvic and shoulder girdles, and varying degrees of respiratory involvement, ultimately progressing to profound disability and/or the need for ventilatory support.
Portuguese: Os doentes com doença de Pompe tardia apresentam uma miopatia progressiva, predominantemente dos músculos proximais nas cinturas escapular e pélvica e graus variáveis de envolvimento respiratório o que acaba por levar a uma incapacidade profunda e/ou à necessidade de recorrer a ventilação assistida.
English: One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
Portuguese: Um frasco contém 50 mg de alglucosidase alfa.
English: Careful consideration should be given to the patient's clinical status prior to administration of Myozyme.
Portuguese: O estado clínico do doente antes da administração de Myozyme requer bastante atenção.
English: Table 3: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Portuguese: Quadro 3: Resultados dos objetivos de sobrevivência utilizando o modelo de regressão de Cox Doentes
English: How to store Myozyme
Portuguese: Como conservar Myozyme
English: Life threatening reactions, including very severe generalised allergic reactions and anaphylactic shock, have been reported in some patients.
Portuguese: Em alguns doentes, foram notificadas reações com risco de vida, incluindo reações alérgicas generalizadas muito graves e choque anafilático.
English: The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg enzyme/ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Portuguese: O volume reconstituído é de 10,5 ml, contendo 5 mg de enzima/ml, e apresenta-se sob a forma de solução límpida e sem cor, ou com uma cor amarela muito suave, que poderá conter partículas sob a forma de minúsculos fios brancos ou fibras translúcidas.
English: The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg/ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Portuguese: O volume reconstituído é de 10,5 ml, contendo 5 mg /ml, e apresenta-se sob a forma de solução límpida e sem cor, ou com uma cor amarela muito suave, que poderá conter partículas sob a forma de minúsculos fios brancos ou fibras translúcidas.
English: Six of the 11 patients with available data continued to make motor development gains beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 58 to 168 weeks; mean follow-up period of 121 weeks), including 3 patients ambulatory and 3 patients with only functional sitting skills by the last study visit.
Portuguese: Seis dos 11 doentes com dados disponíveis continuaram a apresentar ganhos ao nível do desenvolvimento motor para além da Semana 52 (com durações individuais de tratamento entre as 58 e 168 semanas; período de seguimento médio de 121 semanas), incluindo 3 doentes em ambulatório e 3 doentes apenas com capacidades funcionais para se sentarem aquando da última consulta do estudo.
English: If you have missed an infusion, please contact your doctor.
Portuguese: Caso se tenha esquecido de utilizar Myozyme Se tiver omitido uma perfusão, por favor contacte o seu médico.
English: The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
Portuguese: A doença de Pompe com início na infância é caracterizada por uma acumulação massiva de glicogénio no coração e no músculo-esquelético resultando sempre no desenvolvimento de cardiomiopatia de progressão rápida, enfraquecimento muscular generalizado e hipotonia.