FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Spanish: A algunos pacientes se les implantó una válvula de derivación ventriculoperitoneal.
Polish: Niektórym pacjentom wszczepiono zastawkowy system komorowo-otrzewnowy.
Spanish: En la actualidad, se desconocen los riesgos y los beneficios de continuar el tratamiento con Spinraza en pacientes portadores de una válvula de derivación ventriculoperitoneal.
Polish: Korzyści i ryzyko związane z dalszym stosowaniem leku Spinraza przy założonym drenażu komorowo-otrzewnowym nie są obecnie znane.
Spanish: Spinraza (n=84)
Polish: Miesiące grupa otrzymująca produkt Spinraza (n=84)
Spanish: Pueden aparecer efectos adversos asociados a la punción lumbar mientras le administran Spinraza o después de la administración.
Polish: Działania niepożądane związane z nakłuciem lędźwiowym mogą wystąpić w trakcie podawania leku Spinraza lub po zabiegu.
Spanish: A discreción del médico, se puede considerar el uso de ecografía u otras técnicas de imagen para guiar la administración intratecal de Spinraza.
Polish: Lekarz może rozważyć wykorzystanie badania ultrasonograficznego lub innych technik obrazowania podczas dooponowego podawania produktu leczniczego Spinraza.
Spanish: El estudio CS4 (CHERISH) fue un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y con control simulado, realizado en 126 pacientes sintomáticos con AME de inicio más tardío (inicio de los síntomas después de los 6 meses de edad).
Polish: Badanie CS4 (CHERISH) było randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniem fazy III z grupą kontrolną otrzymującą leczenie pozorowane z udziałem 126 pacjentów, u których obawy SMA wystąpiły później (wystąpienie objawów po 6. miesiącu życia).
Spanish: El estudio CS5 (NURTURE) es un estudio abierto en lactantes presintomáticos genéticamente diagnosticados de AME, que fueron incluidos a las 6 semanas de edad o antes.
Polish: Badanie CS5 (NURTURE) jest prowadzonym metodą otwartej próby badaniem z udziałem niemowląt włączanych do badania gdy nie wykazywali objawów, w wieku 6 tygodni i wcześniej, u których rozpoznano SMA w badaniach genetycznych.
Spanish: Spinraza 12 mg solución inyectable
Polish: Spinraza 12 mg roztwór do wstrzykiwań
Spanish: ANEXO IV CONCLUSIONES CIENTÍFICAS Y MOTIVOS PARA LA MODIFICACIÓN DE LAS CONDICIONES DE LAS AUTORIZACIONES DE COMERCIALIZACIÓN
Polish: WNIOSKI NAUKOWE I PODSTAWY ZMIANY WARUNKÓW POZWOLENIA (POZWOLEŃ) NA DOPUSZCZENIE DO OBROTU
Spanish: Cambio en CHOP INTEND desde la puntuación basal
Polish: Zmiana wyniku CHOP INTEND w stosunku do wartości początkowych
Spanish: Al inicio del estudio, los pacientes tenían una puntuación media de 21,6 en la escala ampliada de la función motora de Hammersmith (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded, HFMSE), una puntuación media de 19,1 en el módulo de la extremidad superior revisado (revised upper limb module, RULM), todos habían sido capaces de sentarse de forma independiente y ninguno de ellos había sido capaz de caminar de forma independiente.
Polish: Na początku badania u pacjentów wynik w skali HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) wynosił średnio 21,6 punktów, a wynik testu modułu kończyny górnej (RULM) średnio 19,1.
Spanish: Cada vial de 5 ml contiene nusinersén de sodio equivalente a 12 mg de nusinersén (2,4 mg/ml).
Polish: Każda fiolka 5 ml zawiera sól sodową nusinersenu w ilości odpowiadającej 12 mg nusinersenu (2,4 mg/ml).
Spanish: La puntuación total media fue de 49,8 (DE 12,46) el día 253 y de 52,6 (DE 12,78) el día 1050.
Polish: Średni wynik całkowity wyniósł 49,8 (SD 12,46) w dniu 253. oraz 52,6 (SD 12,78) w dniu 1050.
Spanish: La mediana de edad cuando aparecieron los signos y los síntomas clínicos de AME era de 6,5 semanas y 8 semanas para los pacientes tratados con Spinraza y los pacientes tratados con el control simulado, respectivamente, presentando un 99 % de los pacientes 2 copias del gen SMN2 y, por lo tanto, con más probabilidades de desarrollar AME de tipo I. La mediana de edad de los pacientes cuando recibieron la primera dosis era de 164,5 días para los pacientes tratados con Spinraza y de 205 días para los pacientes del control simulado.
Polish: 99% pacjentów miało 2 kopie genu kodującego SMN2, a tym samym istniało największe prawdopodobieństwo wystąpienia u nich SMA typu I. Mediana wieku, w którym pacjent otrzymał pierwszą dawkę produktu, wyniosła 164,5 dnia dla pacjentów poddawanych leczeniu oraz 205 dni dla pacjentów z grupy kontrolnej otrzymujących terapię pozorowaną.
Spanish: Se observó una mejoría sostenida en los pacientes con AME de tipo II que experimentaron una mejoría media desde la puntuación basal en HFMSE de 5,1 (DE 4,05, n=11) el día 253 y de 9,1 (DE 6,61, n=9) el día 1050.
Polish: Trwałą poprawę zaobserwowano u pacjentów z SMA typu II, u których wystąpiła średnia poprawa wyniku HFMSE w stosunku do wartości wyjściowej wynosząca 5,1 (SD 4,05, n=11) w dniu 253. oraz 9,1 (SD 6,61, n=9) w dniu 1050.
Spanish: Se observaron efectos estadísticamente significativos en la supervivencia sin acontecimientos, la supervivencia global, la proporción de pacientes que lograron la definición de respondedor de hitos motores y el porcentaje de pacientes con al menos una mejoría de 4 puntos desde el valor basal en la puntuación obtenida en la prueba para niños de enfermedades neuromusculares del Hospital Infantil de Filadelfia (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease, CHOP INTEND) en los pacientes del grupo de Spinraza en comparación con los del grupo de control simulado (Tabla 2).
Polish: W grupie pacjentów otrzymującej produkt Spinraza w porównaniu z grupą poddawaną leczeniu pozorowanemu zaobserwowano znamienny statystycznie wpływ na przeżycie bez zdarzeń, całkowity czas przeżycia, odsetek pacjentów, u których spełnione zostały kryteria odpowiedzi w zakresie kamieni milowych w rozwoju ruchowym oraz odsetek pacjentów, u których nastąpiła poprawa o co najmniej 4 punkty w stosunku do wartości wyjściowej wyniku CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease) (Tabela 2).
Spanish: Cambio medio desde el valor basal hasta el mes 15 en la puntuación total en RULM2,3
Polish: Średnia zmiana całkowitego wyniku RULM w miesiącu 15. w stosunku do wartości wyjściowych2,3
Spanish: En los pacientes con AME de tipo II se realizó la prueba del módulo de la extremidad superior con una mejoría media de 1,9 (DE 2,68, n=11) el día 253 y de 3,5 (DE 3,32, n=9) el día 1050.
Polish: U pacjentów z SMA typu II przeprowadzono test modułu kończyny górnej i uzyskano średnią poprawę wynoszącą 1,9 (SD 2,68, n=11) w dniu 253. oraz 3,5 (SD 3,32, n=9) w dniu 1050.
Spanish: 19,7 % (IC del 95 %: 10,9, p=0,0811
Polish: 19,7% (95% CI: 10,9, 31,3) p=0,0811
Spanish: El estudio CS3B (ENDEAR) fue un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y con control simulado realizado en 121 lactantes sintomáticos ≤ 7 meses de edad, diagnosticados de AME (inicio de los síntomas antes de los 6 meses de edad).
Polish: Badanie CS3B (ENDEAR) było badaniem fazy III prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby z randomizacją i zastosowaniem pozorowanej procedury w grupie kontrolnej, przeprowadzonym z udziałem 121 niemowląt z chorobą objawową w wieku ≤7 miesięcy, u których rozpoznano SMA (wystąpienie objawów po raz pierwszy w wieku poniżej 6 miesięcy).
Spanish: Tratamiento Spinraza Control
Polish: Spinraza grupa kontrolna
Spanish: de los resultados del estudio: abril de 2023.
Polish: Przesłanie wyników badania: kwiecień
Spanish: 56,8 % (IC del 95 %:45,6, p=0,00065
Polish: 56,8% (95% CI: 45,6, 68,1) p=0,00065
Spanish: Los pacientes con AME de tipo III demostraron una mejoría media desde la puntuación basal en HFMSE de 1,3 (DE 1,87, n=16) el día 253 y de 1,2 (DE 4,64, n=11) el día 1050.
Polish: Pacjenci z SMA typu III wykazywali średnią poprawę wyniku HFMSE w stosunku do wartości wyjściowej wynoszącą 1,3 (SD 1,87, n=16) w dniu 253. oraz 1,2 (SD 4,64, n=11) w dniu 1050.
Spanish: Pacientes sintomáticos
Polish: Pacjenci z chorobą objawową
Spanish: Número de pacientes que falleció Razón de riesgos (Hazard ratio) (IC del 95 %)
Polish: Całkowita przeżywalność2 Liczba pacjentów, którzy zmarli Współczynnik ryzyka (95% CI) wartość p6
Spanish: Existe un riesgo de presentar efectos adversos tras la administración de Spinraza mediante un procedimiento de punción lumbar (ver sección 3).
Polish: Podanie leku Spinraza przez nakłucie lędźwiowe jest obarczone ryzykiem wystąpienia działań niepożądanych (patrz punkt 3).
Spanish: 3,9 (IC del 95 %: 3,0, 4,9) p=0,0000001
Polish: 3,9 (95% CI: 3,0, 4,9) p=0,0000001
Spanish: Se ha demostrado que otros medicamentos que pertenecen al mismo grupo que Spinraza afectan a los riñones.
Polish: Stwierdzono, że leki z grupy, do której należy Spinraza, niekorzystnie wpływają na czynność nerek.
Spanish: Se debe inspeccionar visualmente el vial de Spinraza para detectar partículas antes de la administración.
Polish: Fiolkę z produktem leczniczym Spinraza należy przed podaniem obejrzeć pod kątem obecności cząstek.
Spanish: 5,9 % (IC del 95 %: 0,7,
Polish: 5,9% (95% CI: 0,7, 19,7)
Spanish: Cambio en la media de mínimos cuadrados en HFMSE desde el valor basal
Polish: LS oznacza zmianę wyniku HFMSE w porównaniu do wartości wyjściowych
Spanish: Su médico le dirá por cuánto tiempo necesita usted o su hijo que le administren Spinraza.
Polish: Lekarz poinformuje, jak długo będzie stosowany lek Spinraza u pacjenta.
Spanish: 5De acuerdo con la sección 2 del Examen neurológico infantil de Hammersmith (Hammersmith Infant Neurological Examination, HINE): en este análisis principal, un respondedor se define como un aumento ≥ 2 puntos [o puntuación máxima] en la capacidad de dar patadas, O un aumento ≥ 1 punto en los hitos motores de control de la cabeza, girar, sentarse, gatear, sostenerse de pie o caminar, Y más categorías de hitos motores con mejoría que con empeoramiento.
Polish: 5Zgodnie z punktacją HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination), część 2: wzrost o ≥2 punkty [lub punktacja maksymalna] w odniesieniu do zdolności kopania LUB wzrost o ≥1 punkt w odniesieniu do kamieni milowych trzymania głowy, przekręcania się, siadania, raczkowania, stania lub chodzenia ORAZ poprawa w większej liczbie kategorii kamieni milowych w rozwoju ruchowym niż pogorszenie, zdefiniowano jako odpowiedź dla tej analizy pierwotnej.
Spanish: Proporción de pacientes que logró hitos motores nuevos a los 15 meses4
Polish: Określone przez WHO kamienie milowe w rozwoju ruchowym Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli nowe kamienie milowe w rozwoju ruchowym po upływie 15 miesięcy4
Spanish: Spinraza es una solución inyectable transparente e incolora.
Polish: Jak wygląda lek Spinraza i co zawiera opakowanie Lek Spinraza to przejrzysty, bezbarwny roztwór do wstrzykiwań.
Spanish: Se notificó el tiempo transcurrido hasta el inicio en 11 de estos 20 acontecimientos, y hubo casos en que apareció directamente tras la inyección y otros en que apareció hasta 1 semana después de la inyección.
Polish: Mieścił się on w zakresie od bezpośrednio po wstrzyknięciu do 1 tygodnia od podania leku.
Spanish: No se ha estudiado la farmacocinética de nusinersén en pacientes con insuficiencia renal o hepática.
Polish: Nie badano farmakokinetyki nusinersenu u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby.
Spanish: • Infección grave asociada a la punción lumbar (p. ej., meningitis).
Polish: • poważne zakażenie związane z nakłuciem lędźwiowym (np. zapalenie opon mózgowych).
Spanish: Se ha observado infección grave, tal como meningitis, en los pacientes tratados con Spinraza mediante punción lumbar.
Polish: U pacjentów leczonych produktem leczniczym Spinraza z zastosowaniem nakłucia lędźwiowego obserwowano ciężkie zakażenia, takie jak zapalenie opon mózgowych.
Spanish: • Si usted o su hijo experimenta efectos adversos, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto.
Polish: • Jeśli u pacjenta lub dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce.
Spanish: Algunos de estos pacientes necesitaron la colocación de un dispositivo llamado válvula de derivación ventriculoperitoneal para tratar la hidrocefalia.
Polish: Niektórym z tych pacjentów trzeba było wszczepić urządzenie zwane „zastawkowym systemem komorowo-otrzewnowym".
Spanish: Se han observado reacciones adversas asociadas a la administración de Spinraza mediante punción lumbar.
Polish: Zaobserwowano działania niepożądane związane z podaniem produktu leczniczego Spinraza przez nakłucie lędźwiowe.
Spanish: El inicio del tratamiento poco después de comenzar los síntomas dio lugar a una mejoría más temprana y notable en la función motora en comparación con un inicio del tratamiento tardío; sin embargo, los dos grupos experimentaron un beneficio en comparación con el control simulado.
Polish: Wcześniejsze rozpoczęcie leczenia po pierwszym wystąpieniu objawów powodowało wcześniejszą i większą poprawę czynności ruchowych, niż w przypadku pacjentów, u których leczenie rozpoczęto później.
Spanish: Para consultar las instrucciones de uso del medicamento antes de la administración, ver sección 6.6.
Polish: Przy przygotowaniu i podawaniu produktu leczniczego Spinraza należy stosować technikę aseptyczną; patrz instrukcja stosowania w punkcie 6.6.
Spanish: Se evaluó la proporción de pacientes que desarrollaron AME clínicamente manifiesta entre los pacientes que habían realizado la visita a los 700 días en el momento del análisis intermedio (n = 16).
Polish: W grupie pacjentów, którzy do czasu analizy okresowej odbyli już wizytę w dniu 700.
Spanish: En el análisis final, un mayor porcentaje estadísticamente significativo de pacientes logró la definición de respondedor de hitos motores en el grupo de Spinraza (51 %) en comparación con el grupo de control simulado (0 %) (p <0,0001).
Polish: Podczas analizy końcowej u statystycznie większego odsetka pacjentów w grupie otrzymującej produkt Spinraza (51%), niż w grupie poddawanej leczeniu pozorowanemu (0%) (p<0,0001), spełnione zostały kryteria definicji odpowiedzi w zakresie kamieni milowych rozwoju ruchowego.
Spanish: Dihidrogenofosfato de sodio dihidrato Hidrogenofosfato de sodio Cloruro de sodio
Polish: Sodu diwodorofosforan dwuwodny Disodu fosforan
Spanish: No se ha establecido la seguridad y eficacia en pacientes con insuficiencia renal y se debe supervisar a estos pacientes de forma estrecha.
Polish: Bezpieczeństwo i skuteczność stosowania nie zostały ustalone u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek.
Spanish: - Cada vial de 5 ml contiene nusinersén de sodio equivalente a 12 mg de nusinersén.
Polish: - Każda fiolka o pojemności 5 ml zawiera sól sodową nusinersenu w ilości odpowiadającej 12 mg nusinersenu.
Spanish: 4,2 (IC del 95 %: 3,4, 5,0) p=0,00000016
Polish: 4,2 (95% CI: 3,4, 5,0) p=0,0000001
Spanish: Puede ser necesario sedar al paciente para administrarle Spinraza, según indique su situación clínica.
Polish: Podanie produktu leczniczego Spinraza, w zależności od stanu klinicznego pacjenta, może wymagać sedacji.
Spanish: Presentación seguridad a largo plazo de nusinersén en pacientes presintomáticos con atrofia muscular espinal, el TAC debe llevar a cabo y presentar los resultados del estudio abierto de fase 2 (NURTURE [SM201]).
Polish: Badanie skuteczności po wydaniu pozwolenia (ang. PAES): W celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania nusinersenu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni przed wystąpieniem objawów, podmiot odpowiedzialny powinien przeprowadzić i przesłać wyniki otwartego badania II fazy (NURTURE (SM201))
Spanish: Se recomienda extraer el volumen de líquido cefalorraquídeo (LCR) equivalente al volumen de Spinraza a inyectar antes de la administración de Spinraza.
Polish: Zaleca się, aby przed podaniem produktu leczniczego Spinraza usunąć objętość płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) odpowiadającą objętości produktu leczniczego Spinraza, która ma być wstrzyknięta.
Spanish: Se determinó la farmacocinética con dosis únicas y múltiples de nusinersén, administrado mediante inyección intratecal en pacientes pediátricos diagnosticados de AME.
Polish: Farmakokinetykę (PK) nusinersenu po jednorazowym i wielokrotnym podaniu we wstrzyknięciu dooponowym określono u dzieci i młodzieży z rozpoznaniem SMA.
Spanish: Cada vial de 5 ml contiene nusinersén de sodio equivalente a 12 mg de nusinersén.
Polish: Każda fiolka 5 ml zawiera sól sodową nusinersenu w ilości odpowiadającej 12 mg nusinersenu.
Spanish: En el análisis final, se observó una mejoría estadísticamente significativa en la puntuación de HFMSE desde el valor basal hasta el mes 15 en el grupo de Spinraza en comparación con el grupo de control simulado (Tabla 3, Figura 2).
Polish: Podczas analizy końcowej w grupie pacjentów otrzymujących produkt leczniczy Spinraza w porównaniu z pacjentami otrzymującymi leczenie pozorowane zaobserwowano znamienną statystycznie poprawę wyniku HFMSE w miesiącu 15. w stosunku do wartości wyjściowych (Tabela 3, Rycina 2).
Spanish: Además, ningún paciente del grupo de Spinraza ni del de control simulado necesitó el uso de ventilación permanente.De los 13 pacientes con AME de inicio infantil, 7 de 9 pacientes (78 %, IC del 95 %: 45, 94) del grupo de Spinraza y 0 de 4 pacientes (0 %; IC del 95 %: 0, 60) del grupo de control simulado cumplieron los criterios para respuesta de hito motor (de acuerdo con la sección 2 de HINE: aumento
Polish: Spośród 13 pacjentów z początkiem SMA w wieku niemowlęcym 7 z 9 pacjentów (78%; 95% CI: 45, 94) z grupy otrzymującej produkt Spinraza oraz 0 z 4 pacjentów (0%; 95% CI: 0, 60) z grupy otrzymującej leczenie pozorowane spełniło kryteria odpowiedzi w zakresie kamieni milowych w rozwoju ruchowym (zgodnie z punktacją HINE, rozdział 2: wzrost o ≥2 punkty [lub punktacja maksymalna] w odniesieniu do zdolności kopania LUB wzrost o ≥1 punkt w odniesieniu do kamieni milowych trzymania głowy, przekręcania się, siadania, raczkowania, stania lub chodzenia oraz poprawa w większej liczbie kategorii kamieni milowych w rozwoju ruchowym niż pogorszenie).
Spanish: Trombocitopenia y anomalías en la coagulación
Polish: Małopłytkowość i zaburzenia krzepnięcia krwi
Spanish: Cómo se administra Spinraza
Polish: Jak stosować lek Spinraza
Spanish: En su evaluación, la Agencia Europea de Medicamentos reconoció la grave naturaleza de la enfermedad y la necesidad urgente de tratamientos eficaces.
Polish: W swojej ocenie Europejska Agencja Leków uznała poważny charakter choroby i pilne zapotrzebowanie na skuteczne metody leczenia.
Spanish: La enfermedad está relacionada con un defecto en el cromosoma 5q y los síntomas suelen aparecer poco después del nacimiento.
Polish: Choroba ma związek z defektem na chromosomie 5q i jej objawy pojawiają się zwykle niedługo po urodzeniu.
Spanish: En los lactantes, no se pudieron evaluar algunos efectos adversos porque no fueron comunicados.
Polish: U dzieci nie można było ocenić niektórych działań niepożądanych ze względu na to, że nie mogły one o nich powiadomić.
Spanish: Se debe continuar con el tratamiento mientras resulte beneficioso para el paciente.
Polish: Leczenie należy kontynuować tak długo, jak długo pacjent odnosi z niego korzyści.
Spanish: De este modo, se repone la proteína que falta, con lo que se alivian los síntomas de la enfermedad.
Polish: Zastępuje ono brakujące białko, łagodząc w ten sposób objawy choroby.
Spanish: Aunque el medicamento no se ha probado en pacientes con las formas más graves y más leves de AME, se espera que consiga beneficios similares en estos pacientes.
Polish: Pomimo że leku nie badano u pacjentów z najcięższą i najłagodniejszą postacią SMA przewiduje się, że u tych pacjentów przyniesie on podobne korzyści.
Spanish: El presente documento resume el Informe Público Europeo de Evaluación (EPAR) para Spinraza.
Polish: Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Spinraza.
Spanish: No está destinado a proporcionar consejos prácticos sobre cómo utilizar Spinraza.
Polish: Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Spinraza.
Spanish: ¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Spinraza?
Polish: Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Spinraza?
Spanish: Spinraza nusinersén
Polish: Spinraza nusinersen
Spanish: Otras informaciones sobre Spinraza
Polish: Inne informacje dotyczące produktu Spinraza
Spanish: La Comisión Europea emitió una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para el medicamento Spinraza el 30 de mayo de 2017.
Polish: W dniu 30 maja 2017 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu Spinraza do obrotu, ważne w całej Unii Europejskiej.
Spanish: ¿Qué es Spinraza y para qué se utiliza?
Polish: Co to jest produkt Spinraza i w jakim celu się go stosuje?
Spanish: La Agencia decidió, por tanto, que los beneficios de Spinraza son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE.
Polish: W związku z tym Agencja uznała, że korzyści ze stosowania produktu Spinraza przewyższają ryzyko, i zaleciła przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE.
Spanish: La proteína SMN se fabrica a partir de dos genes, SMN1 y SMN2.
Polish: Białko SMN jest utworzone z dwóch genów - SMN1 i SMN2.
Spanish: La compañía que comercializa Spinraza completará los estudios en curso de la seguridad y la eficacia del medicamento a largo plazo en pacientes que presentan síntomas de AME y pacientes que todavía no tienen síntomas.
Polish: Firma, która wprowadza lek Spinraza do obrotu, ukończy prowadzone badania dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku u pacjentów wykazujących objawy SMA i u pacjentów, którzy jeszcze nie wykazują objawów.
Spanish: Otro estudio evaluó la eficacia de Spinraza en los niños con AME menos grave y diagnosticada en una fase posterior (media de edad de 3 años).
Polish: W innym badaniu obserwowano skuteczność leku Spinraza u dzieci z mniej ciężką postacią SMA i rozpoznaniem choroby na późniejszym etapie (średnia wieku 3 lata).
Spanish: Al cabo de un año de tratamiento, el 51 % de los lactantes tratados con Spinraza (37 de 73) mostraron cierta evolución en la capacidad para controlar la cabeza, girar, sentarse, gatear, sostenerse de pie y caminar, mientras que no se vio una evolución similar en ninguno de los niños que recibieron el placebo.
Polish: Po jednym roku leczenia u 51% niemowląt otrzymujących lek Spinraza (37 z 73) stwierdzono postęp w rozwoju umiejętności kontroli głowy, przetaczaniu, siedzeniu, pełzaniu, staniu i chodzeniu, natomiast podobnego postępu nie zaobserwowano u żadnego z niemowląt otrzymujących placebo.
Spanish: Además, casi todos los niños tratados con Spinraza sobrevivieron más tiempo y necesitaron apoyo respiratorio más tarde que los tratados con el placebo.
Polish: Ponadto większość niemowląt leczonych produktem Spinraza dłużej przeżywała i wymagała wspomagania oddychania później niż dzieci przyjmujące placebo.
Spanish: Dado que el número de pacientes afectados por la AME es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Spinraza fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 2 de abril de 2012.
Polish: Ze względu na małą liczbę pacjentów z SMA choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 2 kwietnia 2012 r. produkt Spinraza uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Spanish: Se ha demostrado que Spinraza logra mejorías clínicamente significativas en niños pequeños con diferentes grados de gravedad.
Polish: Udowodniono, że lek Spinraza prowadzi do istotnej klinicznie poprawy u małych dzieci o różnym stopniu nasilenia choroby.
Spanish: El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Spinraza se puede consultar en la página web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Polish: Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Spinraza znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.