FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Read all of this leaflet carefully before you (or your child) are given this medicine because it contains important information for you.
Portuguese: Leia com atenção todo este folheto antes de lhe ser administrado (ou à sua criança) este medicamento, pois contém informação importante para si.
English: The final clinical study report should be submitted after the 50th patient has 15 year follow-up visit; Q4 2037.
Portuguese: O relatório do estudo clínico final deve ser submetido após o 50.º doente ter tido a visita de acompanhamento de 15 anos; Q4
English: Another subject needed transient PEG-ADA administration due to an autoimmune event (see section 4.4).
Portuguese: Outro indivíduo necessitou de administração transitória de PEG-ADA devido a um acontecimento autoimune (ver secção 4.4).
English: Patients who previously received PEG-ADA had this treatment withdrawn 10 to 22 days prior to Strimvelis therapy.
Portuguese: Os doentes que receberam anteriormente PEG-ADA descontinuaram este tratamento 10 a 22 dias antes do tratamento com Strimvelis.
English: Strimvelis contains sodium
Portuguese: Strimvelis contém sódio
English: One subject treated in a pilot study did not have PEG-ADA re-introduction data, and thus was excluded from the intervention-free survival in the integrated population.
Portuguese: Um indivíduo tratado num estudo piloto não tinha dados de reintrodução de PEG-ADA e, como tal, foi excluído da sobrevivência livre de intervenção na população integrada.
English: Busulfan plasma levels should be measured after the first dose of each day by serial blood sampling using an appropriate method.
Portuguese: Os níveis plasmáticos de bussulfano devem ser medidos após a primeira dose de cada dia, através de amostras de sangue em série utilizando um método adequado.
English: The nature of Strimvelis is such that conventional studies on pharmacokinetics, absorption, distribution, metabolism, and elimination are not applicable.
Portuguese: A natureza de Strimvelis faz com que os estudos convencionais de farmacocinética, absorção, distribuição, metabolismo e eliminação não se apliquem.
English: They are all caused by the immune system becoming over-active and attacking the body's own tissues.
Portuguese: São todos causados pelo facto do sistema imunitário se tornar hiperativo e começar a atacar os tecidos do próprio organismo.
English: Some patients have had to resume long-term enzyme replacement therapy and/or receive a stem cell transplant (see section 5.1).
Portuguese: Alguns doentes tiveram de retomar a terapêutica de substituição enzimática prolongada e/ou receber um transplante de células estaminais (ver secção 5.1).
English: These may affect more than 1 in 10 people:
Portuguese: Efeitos secundários muito frequentes Podem afetar mais de 1 em 10 pessoas:
English: Patients treated within the pivotal study
Portuguese: Doentes tratados no estudo piloto
English: Before Strimvelis is made, the doctor will do tests to make sure that you (or your child) are not carrying certain infections (see section 2).
Portuguese: Antes de Strimvelis ser preparado, o médico irá realizar testes para se certificar de que você (ou a sua criança) não têm certas infeções (ver secção 2).
English: If busulfan AUC exceeds 4000 nanograms/ml*h (974 µmol/L.minute), the dose should be appropriately reduced based on the AUC.
Portuguese: Se a AUC de bussulfano exceder os 4.000 nanogramas/ml*h (974 µmol/L.minuto), a dose deve ser devidamente reduzida com base na AUC.
English: Elderly Strimvelis is not intended for use in patients >65 years of age, and has not been studied in this age group.
Portuguese: Idosos Strimvelis não se destina a utilização em doentes com idade >65 anos, e não foi estudado neste grupo etário.
English: Only filters intended for use with transfusion sets should be used to prevent inadvertent removal of cells from the product.
Portuguese: Apenas devem ser utilizados filtros destinados a utilização com conjuntos de transfusão para prevenir a remoção inadvertida de células do produto.
English: There have been cases where treatment with Strimvelis has been unsuccessful.
Portuguese: Existiram casos em que o tratamento com Strimvelis não teve êxito.
English: Contents of the pack and further information
Portuguese: Conteúdo da embalagem e outras informações
English: After you (or your child) have been treated with Strimvelis, you or your child will not be able to donate blood, organs or tissues at any time in future.
Portuguese: Após ter sido tratado (ou a sua criança) com Strimvelis, você ou a sua criança não poderá doar sangue, órgãos ou tecidos em nenhum momento no futuro.
English: The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
Portuguese: O TAIM deverá planear para incluir relatórios regulares do progresso do registo no RPS e disponibilizar relatórios de estudos interinos a cada 2 anos até ao final do registo.
English: A transfusion administration set with filter should be used.
Portuguese: Deverá ser utilizado um conjunto de administração de transfusão com filtro.
English: Strimvelis should not be used during pregnancy.
Portuguese: Strimvelis não deve ser utilizado durante a gravidez.
English: What Strimvelis is and what it is used for 2.
Portuguese: O que é Strimvelis e para que é utilizado 2.
English: In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
Portuguese: Em ensaios clínicos de terapia genética para outras doenças (que não a ADA-SCID), alguns doentes desenvolveram leucemia ou outros cancros do sistema sanguíneo.
English: Severe infections n
Portuguese: Infeções graves n
English: What Strimvelis is and what it is used for
Portuguese: O que é Strimvelis e para que é utilizado
English: Immune reconstitution
Portuguese: Reconstituição imunológica
English: Do not use this medicine after the expiry date and time (EXP) which is stated on the container label and infusion bag label.
Portuguese: Não utilize este medicamento após o prazo de validade e hora (EXP) impressos no rótulo do recipiente e no rótulo do saco de perfusão.
English: The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Portuguese: A dose total de bussulfano é de 4 mg/kg, dividida em 8 doses de 0,5 mg/kg.
English: The safety of Strimvelis was evaluated in 18 subjects, with a median duration of follow-up of 7 years.
Portuguese: A segurança de Strimvelis foi avaliada em 18 indivíduos, com uma duração mediana de acompanhamento de 7 anos.
English: Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Portuguese: Os doentes tratados com Strimvelis não devem doar sangue, órgãos, tecidos e células para transplante, em nenhum momento no futuro.
English: An antihistamine medicine may be given to make it less likely that you will react to the infusion
Portuguese: Poderá ser administrado um medicamento anti-histamínico para fazer com que seja menos provável reagir à perfusão
English: Median values at 3 years post gene therapy were below the normal range.
Portuguese: Os valores medianos aos 3 anos pós-terapia genética estavam abaixo do nível normal.
English: x 106 METHOD AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION Read the package leaflet before use.
Portuguese: x 106 MODO E VIA(S) DE ADMINISTRAÇÃO Consultar o folheto informativo antes de utilizar.
English: A medicine called busulfan is given four times a day for two days (total of 8 doses)
Portuguese: Será administrado um medicamento chamado bussulfano quatro vezes por dia durante dois dias (total de 8 doses)
English: → Talk to your doctor or nurse.
Portuguese: → Fale com o seu médico ou enfermeiro.
English: • raised temperature (pyrexia)
Portuguese: • aumento da temperatura (pirexia)
English: Strimvelis should be used with caution in patients older than 6 years and 1 month and younger than 6 months as there are no data from clinical trials in these age ranges.
Portuguese: Strimvelis deve ser utilizado com precaução em doentes com idade superior a 6 anos e 1 mês e inferior a 6 meses, uma vez que não existem dados provenientes de ensaios clínicos para esses intervalos etários.
English: Effects on male and female fertility have not been evaluated in animal studies.
Portuguese: Não foram avaliados os efeitos na fertilidade masculina e feminina em estudos efetuados em animais.
English: Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) or presence of any other transmissible infectious agent listed in the current EU Cell and Tissue Directive prior to bone marrow harvest.
Portuguese: Teste positivo para o vírus da imunodeficiência humana (VIH) ou presença de qualquer outro agente infeccioso transmissível listado na atual Diretiva de Células e Tecidos da UE antes da colheita de medula óssea.
English: • if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
Portuguese: • se tiver havido um atraso na chegada do medicamento ao hospital onde o tratamento ia decorrer.
English: After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
Portuguese: Após notificação, o médico responsável poderá ter de modificar o programa de tratamento do doente em conformidade (isto é, cessar o condicionamento com bussulfano e/ou administração do tratamento com a reserva de células estaminais, se apropriado).
English: If it is possible that you could become pregnant, you must use a barrier contraceptive (such as condoms) during treatment and for at least 6 months afterwards.
Portuguese: Se existir a possibilidade de engravidar, deverá utilizar um contracetivo de barreira (como o preservativo) durante o tratamento e durante, pelo menos, 6 meses após o final do mesmo.
English: It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Portuguese: Recomenda-se que seja administrado um anti-histamínico por via intravenosa 15-30 minutos antes da perfusão de Strimvelis.
English: The quantitative information regarding CD34+ cells/kg and total cells in the product is presented in the labelling for each batch.
Portuguese: A informação quantitativa referente às células CD34+/kg e células totais no produto é apresentada na rotulagem de cada lote.
English: Successful generation of T cells after Strimvelis is also likely to be affected by residual thymic function which can become impaired in older children.
Portuguese: A produção bem-sucedida de células T após Strimvelis poderá também ser afetada pela função tímica residual que poderá ficar comprometida em crianças mais velhas.
English: • blood test results positive for antinuclear antibody If you have any questions about symptoms or side effects, or if any symptoms concern you → Talk to your doctor or nurse.
Portuguese: • resultados positivos nas análises ao sangue para anticorpo antinuclear Se tiver alguma questão acerca dos sintomas ou efeitos secundários, ou se algum dos sintomas o preocupar → Fale com o seu médico ou enfermeiro.
English: • if there were not enough of the right type of cells to make the medicine
Portuguese: • se não houver células suficientes do tipo correto para a preparação do medicamento
English: There are no data on the effects of Strimvelis on human fertility.
Portuguese: Não existem dados sobre os efeitos de Strimvelis na fertilidade humana.
English: Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Portuguese: Não foram realizados estudos de carcinogenicidade, uma vez que não estava disponível nenhum modelo animal adequado para avaliar o potencial tumorigénico de Strimvelis, devido à incapacidade de atingir um enxerto a longo prazo de células transduzidas em murganhos.
English: • decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
Portuguese: • diminuição do número de glóbulos vermelhos ou brancos (anemia, neutropenia)*
English: Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
Portuguese: Devem ser seguidas as diretrizes locais de biossegurança aplicáveis para tais produtos (ver secção 6.6).
English: • if the medicine got contaminated while it was being made
Portuguese: • se o medicamento tiver ficado contaminado aquando da sua preparação
English: dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
Portuguese: Os resultados de dAXP baseiam-se numa análise da resposta da percentagem de doentes após a terapia genética que alcançaram a definição de desintoxicação metabólica adequada, assim sendo, os valores iniciais não se aplicam.
English: It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
Portuguese: Esta será armazenada, para ser dada ao doente como células estaminais de substituição se Strimvelis não puder ser administrado ou se não funcionar (ver ‘Quando o tratamento com Strimvelis não puder ser concluído', na secção 2)
English: In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
Portuguese: Nesses casos, o médico irá dar-lhe (ou à sua criança) células estaminais de substituição, utilizando a amostra de reserva que foi recolhida e guardada antes do início do tratamento (ver também secção 3 Como é administrado Strimvelis).
English: Negative test results are required on at least 3 sequential occasions over a period of at least 4 weeks, after completion of treatment for hepatitis C, with the final test conducted no more than 3 days prior to cell harvest.
Portuguese: São necessários resultados negativos em, pelo menos, 3 ocasiões sequenciais durante um período de 4 semanas, após completar o tratamento para a Hepatite C, com um teste final realizado no máximo 3 dias antes da colheita celular.
English: The long term effects and durability of response to Strimvelis on ADA-SCID are unknown (see section 5.1).
Portuguese: Os efeitos a longo prazo e a duração da resposta a Strimvelis na ADA-SCID são desconhecidos (ver secção
English: The MAH will review the occurrence of angioedema, anaphylactic reactions, systemic allergic events and severe cutaneous adverse reactions during the FU period, particularly in those patients who had unsuccessful response and received ERT or SCT.
Portuguese: O TAIM irá rever a ocorrência de angioedema, reações anafiláticas, acontecimentos alérgicos sistémicos e reações adversas cutâneas graves durante o período FU, especialmente nos doentes que não tiveram uma resposta bem-sucedida e que receberam ERT ou SCT.
English: Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local biosafety requirements.
Portuguese: Qualquer medicamento não utilizado ou resíduos devem ser eliminados de acordo com as exigências de biossegurança locais.
English: If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
Portuguese: Se forem identificados problemas de qualidade clinicamente relevantes, tais como resultados fora das especificações, após a perfusão de Strimvelis, o médico responsável será notificado.
English: Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
Portuguese: Strimvelis destina-se apenas para utilização autóloga (ver secção 4.4).
English: It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
Portuguese: Recomenda-se que os doentes sejam monitorizados a longo prazo com, pelo menos, visitas anuais durante os primeiros onze anos e depois aos 13 e 15 anos após o tratamento com Strimvelis, que incluam um hemograma completo diferencial, bioquímico e tirotropina.
English: Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, the Netherlands
Portuguese: Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, a Holanda
English: Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
Portuguese: Foram detetados locais de inserção retroviral (RIS) adjacentes ou no interior de CCND2 e de LMO2 e existe potencial risco de transformação leucémica após o tratamento com Strimvelis.
English: Dermatitis atopic, eczema
Portuguese: Dermatite atópica, eczema
English: • high blood pressure (hypertension)*
Portuguese: • pressão arterial elevada (hipertensão)*
English: It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
Portuguese: Esta será usada na preparação de Strimvelis, através da colocação de um novo gene nas células.
English: The MAH will follow up on the risk of immunogenicity, insertional mutagenesis and oncogenesis as well as hepatic toxicity.
Portuguese: O TAIM irá fazer um acompanhamento do risco de imunogenicidade, mutagénese insercional e oncogénese assim como toxicidade hepática.
English: Patient 8 withdrew from the study before 3 year visit, and thus had no data for T-lymphocytes and dAXP.
Portuguese: O doente 8 desistiu do estudo antes da visita dos 3 anos e como tal não existem dados para linfócitos T e dAXP.
English: BATCH NUMBER, DONATION AND PRODUCT CODES Lot:
Portuguese: NÚMERO DO LOTE, CÓDIGOS DA DÁDIVA E DO PRODUTO Lot:
English: History of previous gene therapy.
Portuguese: Antecedentes de terapia genética.
English: These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Portuguese: Estas reações adversas autoimunes foram notificadas por indivíduos após a terapia genética.
English: The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Portuguese: A maioria foi notificada entre o terceiro mês e o terceiro ano do período de acompanhamento e desapareceram, com exceção do hipotiroidismo e dos testes ANA positivos.
English: Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
Portuguese: Doentes mais velhos são tipicamente menos capazes de doar grandes quantidades de células CD34+, o que poderá significar que doentes mais velhos não poderão ser tratados.
English: At least 3 weeks before treatment
Portuguese: Pelo menos 3 semanas antes do tratamento
English: Asthma, rhinitis allergic
Portuguese: Asma, rinite alérgica
English: Non-interventional PASS: In order to investigate the long term safety and efficacy of Strimvelis gene therapy, the MAH should conduct and submit the results of a long term prospective, non-interventional follow up study using data from a registry of patients with adenosine deaminase severe combined immunodeficiency (ADA-SCID) treated with Strimvelis.
Portuguese: PASS não intervencional: Para investigar a segurança e a eficácia a longo prazo da terapia genética com Strimvelis, o TAIM deve conduzir e submeter os resultados de um estudo a longo prazo de acompanhamento não intervencional, prospetivo utilizando dados de um registo de doentes com imunodeficiência combinada grave em adenosina desaminase (ADA-SCID) tratados com Strimvelis.
English: Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
Portuguese: Os doentes devem ser cuidadosamente monitorizados para a ocorrência de infeções graves e oportunistas, parâmetros de reconstituição imunitária e necessidade de imunoglobulina intravenosa de substituição (IVIG); em caso de falta de resposta, recomenda-se introduzir outros tratamentos para a ADA-SCID sob a supervisão de um médico.
English: Low levels of human cells and vector sequences were also detected in non-haematopoietic organs consistent with the presence of blood containing transduced human cells.
Portuguese: Foram também detetados níveis baixos de células humanas e de sequências vetoriais em órgãos nãohematopoiéticos, consistentes com a presença de sangue contendo células humanas transduzidas.
English: It is unknown whether Strimvelis is excreted in human milk.
Portuguese: Desconhece-se se Strimvelis é excretado no leite humano.
English: About 15 to 30 minutes before treatment
Portuguese: Cerca de 15 a 30 minutos antes do tratamento
English: It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
Portuguese: Apenas pode ser administrado num hospital especializado, e por um médico com experiência no tratamento de doentes com ADA-SCID e na utilização deste tipo de medicamento.
English: People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
Portuguese: As pessoas com ADA-SCID não produzem uma quantidade suficiente de uma enzima chamada adenosina desaminase (ADA), uma vez que o gene que a produz é defeituoso.
English: PHARMACEUTICAL FORM Dispersion for infusion.
Portuguese: FORMA FARMACÊUTICA Dispersão para perfusão.
English: Interventionfree survival in this pivotal population (defined as survival without the requirement for long-term (≥3 month) re-introduction of PEG-ADA, or stem cell transplant) was 92% (11/12 subjects) (82% (14/17 subjects) for integrated population).
Portuguese: A sobrevivência livre de intervenção nesta população piloto (definida como sobrevivência sem necessidade de reintrodução de PEG-ADA a longo prazo (≥3 meses), ou transplante de células estaminais) foi de 92% (11/12 indivíduos) (82% (14/17 indivíduos) para a população integrada).
English: If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Portuguese: Se o produto contiver menos de 2 milhões de células CD34+/kg, o médico responsável terá de tomar a decisão de realizar ou não a administração, com base na avaliação individual do benefício/risco.
English: by a drip into a vein.
Portuguese: gota-a-gota numa veia.
English: A 100% survival rate was observed for all 12 subjects treated within the pivotal study and also for the 18 subjects in the integrated analysis, with a median follow up duration of approximately 7 years.
Portuguese: Foi observada uma taxa de sobrevivência de 100% nos 12 indivíduos tratados no estudo piloto e também nos 18 indivíduos da análise integrada, com uma duração mediana de acompanhamento de, aproximadamente, 7 anos.
English: Current or previous history of leukaemia or myelodysplasia.
Portuguese: História atual ou antecedentes de leucemia ou mielodisplasia.
English: Two samples are collected The doctor will collect two samples of bone marrow stem cells before the planned treatment:
Portuguese: O médico irá recolher duas amostras de células estaminais da medula óssea antes do tratamento planeado:
English: Rate of severe infections per person-year of observation (95% confidence
Portuguese: Taxa de infeções graves por pessoa-ano de observação (intervalo de confiança de
English: Post treatment
Portuguese: Pós tratamento
English: Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Portuguese: Strimvelis é um tipo de medicamento chamado terapia genética.