FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The benefits-and risks of nusinersen treatment in patients with a ventriculoperitoneal shunt are unknown at present and the maintenance of treatment needs to be carefully considered.
German: Nutzen und Risiken einer Behandlung mit Nusinersen bei Patienten mit einem ventrikuloperitonealen Shunt sind derzeit nicht bekannt und die Beibehaltung der Therapie ist sorgfältig abzuwägen.
English: On the basis of the scientific conclusions for nusinersen the CHMP is of the opinion that the benefitrisk balance of the medicinal product(s) containing nusinersen is unchanged subject to the proposed changes to the product information
German: Der CHMP ist auf der Grundlage der wissenschaftlichen Schlussfolgerungen für Nusinersen der Auffassung, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis des Arzneimittels/der Arzneimittel, das/die Nusinersen enthält/enthalten, vorbehaltlich der vorgeschlagenen Änderungen der Produktinformation, unverändert ist.
English: Spinraza is not metabolised via the cytochrome P450 enzyme system in the liver, therefore dose adjustment is unlikely to be required in patients with hepatic impairment (see sections 4.5 and 5.2).
German: Spinraza wird nicht über das Cytochrom-P450-Enzymsystem in der Leber metabolisiert und es ist daher unwahrscheinlich, dass bei Patienten mit Leberfunktionsstörung eine Dosisanpassung erforderlich ist (siehe Abschnitte 4.5 und 5.2).
English: Overall, the incidence of ADAs was low, with 15 (4%) patients classified as ADA positive overall, of which 4 had a transient response, 5 had a persistent response, and 6 patients had responses which could not be classified as transient or persistent at the time of data cut off.
German: Die Inzidenz von ADA war insgesamt niedrig, wobei insgesamt15 Patienten (4 %) als ADA-positiv eingestuft wurden, von denen 4 Patienten eine vorübergehende Reaktion, 5 Patienten eine persistierende Reaktion und 6 Patienten eine Reaktion, die zum Zeitpunkt der Datenerhebung weder als vorübergehend noch als persistierend eingestuft werden konnte, zeigten.
English: The analysis included 28 patients who received their first dose in study CS2, and then transferred to the extension phase, study CS12.
German: Die Analyse schloss 28 Patienten ein, die ihre erste Dosis in Studie CS2 erhielten und dann in die Verlängerungsphase, Studie CS12, übernommen wurden.
English: If no refrigeration is available, Spinraza may be stored in its original carton, protected from light at or below 30°C for up to 14 days.
German: Wenn keine Kühlung verfügbar ist, kann Spinraza in der Originalverpackung lichtgeschützt und bei bis zu 30°C für bis zu 14 Tage aufbewahrt werden.
English: • Hypersensitivity (an allergic or allergic-like reaction that may include swelling of your face, lips or tongue, rash, or itching)
German: • Überempfindlichkeit (eine allergische oder allergie-ähnliche Reaktion, die mit einem Anschwellen des Gesichts, der Lippen oder der Zunge sowie mit Ausschlag oder Juckreiz verbunden sein kann)
English: It is unknown whether nusinersen/metabolites are excreted in human milk.
German: Es ist nicht bekannt, ob Nusinersen / Metabolite in die Muttermilch übergehen.
English: Displacement of these factors leads to retention of exon 7 in the SMN2 mRNA and hence when SMN2 mRNA is produced, it can be translated into the functional full length SMN protein.
German: Die Verdrängung dieser Faktoren führt zu einer Retention des Exon 7 in der SMN2-mRNA, die dann bei Bildung der SMN2-mRNA in ein funktionelles SMN-Protein voller Länge translatiert werden kann.
English: This results in the loss of nerve cells in the spine, leading to weakness of the muscles in the shoulders, hips, thighs and upper back.
German: Dies führt zum Verlust von Nervenzellen in der Wirbelsäule mit daraus resultierender Muskelschwäche in Schultern, Hüfte, Oberschenkeln und im Bereich des oberen Rückens.
English: Spinraza is a clear colourless solution for injection.
German: Spinraza ist eine klare, farblose Injektionslösung.
English: In Study CS11 all patients received Spinraza, with the length of treatment ranging from 65 to 592 days (median 289 days) at the time of interim analysis.
German: In Studie CS11 erhielten alle Patienten Spinraza mit einerBehandlungsdauer von 65 bis 592 Tagen (Median von 289 Tagen) zum Zeitpunkt der Zwischenanalyse.
English: Time to death or permanent ventilation (≥ 16 hours ventilation/day continuously for > 21 days in the absence of an acute reversible event or tracheostomy) was assessed as the primary endpoint.
German: Die Zeit bis zum Tod oder bis zur permanenten Beatmung (≥ 16 Stunden Beatmung/Tag kontinuierlich für > 21 Tage ohne akutes reversibles Ereignis oder Tracheostomie) wurde als primärer Endpunkt festgelegt.
English: Presence of nusinersen was also demonstrated in neurons and other cell types in the spinal cord and brain, and peripheral tissues such as skeletal muscle, liver, and kidney.
German: Nusinersen wurde auch in Neuronen und anderen Zellarten im Rückenmark und Gehirn nachgewiesen und war auch in peripheren Geweben wie Skelettmuskulatur, Leber und Nieren zu finden.
English: The median age at screening was 3 years, and the median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 11 months.
German: Das mediane Lebensalter beim Screening lag bei 3 Jahren und das mediane Alter bei Beginn der klinischen Anzeichen und Symptome der SMA bei 11 Monaten.
English: At the time of a Study CS11 interim analysis, 61 out of 65 patients (94%) were alive.
German: Zum Zeitpunkt der Zwischenanalyse der Studie CS11 waren 61 von 65 Patienten (94 %) am Leben.
English: Spinraza contains the active substance nusinersen which belongs to a group of medicines known as antisense oligonucleotides.
German: Spinraza enthält den Wirkstoff Nusinersen, der zu einer Gruppe von Arzneimitteln gehört, die als Antisense-Oligonukleotide bezeichnet werden.
English: An interim analysis was conducted when patients had been on study for median of 27.1 months (15.135.5 months) and were of a median age at last visit of 26.0 months (14.0 -34.3 months).
German: Eine Zwischenanalyse wurde durchgeführt, als die Studienteilnahme der Patienten eine mediane Dauer von 27,1 Monaten (15,1-35,5 Monate) betrug und wenn die Patienten bei der letzten Visite ein medianes Alter von 26,0 Monaten (14,0-34,3 Monate) hatten.
English: The majority of these side effects are reported within 72 hours of the procedure.
German: Die meisten dieser Nebenwirkungen werden innerhalb von 72 Stunden nach der Behandlung gemeldet.
English: • Hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain)
German: • Hydrozephalus (Ansammlung von zu viel Nervenwasser im Gehirn)
English: Patients achieved milestones unexpected in Type I or II SMA and more consistent with normal development.
German: Die Patienten erreichten Meilensteine, die man bei einer SMA des Typs I oder II nicht erwarten würde und die eher denen einer normalen Entwicklung entsprachen.
English: Spinraza works by helping the body to produce more of the SMN protein that people with SMA are lacking.
German: Spinraza wirkt, indem es den Körper dabei unterstützt, mehr von dem SMN-Protein zu bilden, an dem bei Menschen mit SMA ein Mangel besteht.
English: Patients with profound hypotonia and respiratory failure at birth, where Spinraza has not been studied, may not experience a clinically meaningful benefit due to severe SMN protein deficiency.
German: Patienten mit ausgeprägter Hypotonie und Ateminsuffizienz bei der Geburt, bei denen Spinraza nicht untersucht wurde, werden wahrscheinlich aufgrund des schweren SMN-Protein-Mangels keinen klinisch bedeutsamen Nutzen von der Behandlung haben.
English: Each carton of Spinraza contains one vial.
German: Jeder Umkarton Spinraza enthält eine Durchstechflasche.
English: In the 53-week intrathecal dosing study in cynomolgus monkeys no toxicity effects were seen at levels up to 14-fold the recommended annual clinical maintenance dose.
German: In der 53-wöchigen Studie mit intrathekaler Applikation, die an Cynomolgen durchgeführt wurde, wurden nach Dosisstärken bis zum 14-fachen der empfohlenen jährlichen klinischen Erhaltungsdosis keine toxischen Wirkungen festgestellt.
English: Spinraza has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
German: Spinraza hat keinen oder einen zu vernachlässigenden Einfluss auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen.
English: The majority of these are reported within 72 hours of the procedure.
German: Die meisten davon wurden innerhalb von 72 Stunden nach dem Eingriff gemeldet.
English: The decision to treat should be based on an individualised expert evaluation of the expected benefits of treatment for that individual, balanced against the potential risk of treatment with Spinraza.
German: Die Entscheidung zur Behandlung sollte sich auf eine individuelle Einschätzung des zu erwartenden Nutzens der Behandlung für den betroffenen Patienten durch einen Experten stützen und gegen die möglichen Risiken einer Behandlung mit Nusinersen abgewogen werden.
English: Nusinersen is an antisense oligonucleotide (ASO) which increases the proportion of exon 7 inclusion in survival motor neuron 2 (SMN2) messenger ribonucleic acid (mRNA) transcripts by binding to an intronic splice silencing site (ISS-N1) found in intron 7 of the SMN2 pre-messenger ribonucleic acid (pre-mRNA).
German: Nusinersen ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das den Anteil des Einschlusses von Exon 7 in die Messenger-Ribonukleinsäure (mRNA)-Transkripte des Survival Motor Neuron 2 (SMN2) erhöht, indem es an eine intronische Splice Silencing Site (ISS-N1) im Intron 7 auf der Prä-MessengerRibonukleinsäure (prä-mRNA) von SMN2 bindet.
English: The vial should be taken out of the refrigerator and allowed to warm to room temperature (25°C) without using external heat sources, prior to administration.
German: Vor der Anwendung sollte die Durchstechflasche aus dem Kühlschrank entnommen werden und sich auf Raumtemperatur (25°C) erwärmen, wozu aber keine externen Wärmequellen verwendet werden dürfen.
English: Each dose of Spinraza contains less than 1 mmol (23 mg) sodium.
German: Spinraza enthält weniger als 1 mmol (23 mg) Natrium pro Dosis.
English: Number of patients who died Hazard Ratio (95% CI) p-value6
German: Anzahl verstorbener Patienten Hazard Ratio (95% KI) p-Wert6
English: Upon completion of Study CS4 (CHERISH) 125 patients enrolled in Study CS11 (SHINE), where all patients received Spinraza.
German: Nach Beendigung der Studie CS4 (CHERISH) wurden 125 Patienten in die Studie CS11 (SHINE) eingeschlossen, in der alle Patienten Spinraza erhielten.
English: Mean plasma Cmax and AUC values increased approximately dose proportionally over the evaluated dose range.
German: Die mittleren Cmax- und AUC-Werte im Plasma stiegen über den ausgewerteten Dosisbereich etwa dosisproportional an.
English: In repeat-dose toxicity studies (14-weeks and 53-weeks) of intrathecal administration to juvenile cynomolgus monkeys, nusinersen was well tolerated.
German: In Toxizitätsstudien (14 Wochen und 53 Wochen) mit wiederholter intrathekaler Applikation bei juvenilen Cynomolgen erwies sich Nusinersen als gut verträglich.
English: 5 ml in a Type I glass vial with bromobutyl rubber stopper and an aluminium over-seal and plastic cap.
German: 5 ml in einer Durchstechflasche aus Typ I-Glas mit Bromobutyl-Gummistopfen, Aluminiumversiegelung und Kunststoffkappe.
English: Proportion of patients who achieved new motor milestones at 15 months4
German: Anteil an Patienten, die bis Monat 15 neue motorische Meilensteine erreichten4
English: The median age at first dose was 162 days.
German: Das mediane Lebensalter bei der ersten Dosis betrug 162 Tage.
English: 1 out of 28 patients had 2 SMN2 gene copies, 21 had 3 copies, and 6 had 4 copies.
German: Von den 28 Patienten hatte einer 2 Kopien des SMN2-Gens, 21 hatten 3 Kopien und 6 hatten 4 Kopien.
English: Intrathecal injection of nusinersen into the CSF allows nusinersen to be fully available for distribution from the CSF to the target central nervous system (CNS) tissues.
German: Die intrathekale Injektion von Nusinersen in den Liquor sorgt dafür, dass Nusinersen vollständig für die Verteilung vom Liquor aus in die Zielgewebe des zentralen Nervensystems (ZNS) zur Verfügung steht.
English: There is no accumulation in plasma exposure measures (Cmax and AUC) after multiple doses.
German: Nach Mehrfachgabe findet keine Akkumulation bei den Plasmaexpositionsparametern (Cmax und AUC) statt.
English: Your doctor will tell you how long you or your child need to receive Spinraza.
German: Ihr Arzt wird Ihnen sagen, wie lange Sie oder Ihr Kind mit Spinraza behandelt werden müssen.
English: This may not be required every time you or your child are given Spinraza.
German: Dies ist nicht unbedingt jedes Mal notwendig, wenn Sie oder Ihr Kind mit Spinraza behandelt werden.
English: A majority of Spinraza treated patients experienced stabilization or improvement in motor function, with the greatest benefit observed in those with earlier treatment initiation.
German: Die Mehrheit der mit Spinraza behandelten Patienten zeigte eine Stabilisierung oder Verbesserung der motorischen Funktion, wobei der größte Nutzen bei den Patienten mit früherem Behandlungsbeginn beobachtet wurde.
English: If a maintenance dose is delayed or missed, Spinraza should be administered as soon as possible and dosing continued every 4 months.
German: Wenn eine Erhaltungsdosis verspätet appliziert oder ausgelassen wird, sollte Spinraza so bald wie möglich verabreicht und die Behandlung alle 4 Monate fortgesetzt werden.
English: Median age at first dose was 22 days.
German: Das mediane Lebensalter bei der ersten Dosis betrug 22 Tage.
English: Among patients treated with Spinraza by lumbar puncture, serious infection, such as meningitis, has been observed.
German: Bei Patienten, die Spinraza mittels Lumbalpunktion erhielten, wurden schwerwiegende Infektionen wie Meningitis beobachtet.
English: It is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy and breast-feeding.
German: Es ist vorzuziehen, die Anwendung von Spinraza während der Schwangerschaft und Stillzeit zu vermeiden.
English: Twelve out of 20 patients (60%) in the study met the primary endpoint with improvement in mean motor milestone achievement over time.
German: In der Studie hatten zwölf von 20 Patienten (60 %) den primären Endpunkt mit einer Verbesserung beim Mittelwert der im Zeitverlauf erzielten motorischen Meilensteine erreicht.
English: In addition, no patients in the Spinraza or shamcontrol group required the use of permanent ventilation.
German: Darüber hinaus benötigte kein Patient in der Spinraza- oder Scheininterventionsgruppe eine permanente Beatmung.
English: MedDRA preferred term Spinraza frequency category, n=84
German: Spinraza Häufigkeitskategorie, n = 84
English: The majority of patients (88%) have 3 copies of the SMN2 gene (8% have 2 copies, 2% have 4 copies, and 2% have an unknown copy number).
German: Die Mehrheit der Patienten (88 %) besitzt 3 Kopien des SMN2-Gens (8 % haben 2 Kopien, 2 % haben 4 Kopien und bei 2 % liegen keine Angaben über die Anzahl der Kopien vor).
English: Some patients were implanted with a ventriculo-peritoneal shunt.
German: Einigen Patienten wurde ein ventrikulo-peritonealer Shunt implantiert.
English: Two previously non-independent ambulatory patients (Type III) achieved independent walking, and one non-ambulatory patient (Type II) achieved independent walking.
German: Zwei Patienten, die zuvor nicht ohne Hilfe gehfähig waren (SMA Typ III) sowie ein nicht gehfähiger Patient (Typ II), erlangten die Fähigkeit unabhängig zu gehen.
English: If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator.
German: Wenn die Durchstechflasche ungeöffnet bleibt und die Lösung nicht verwendet wird, sollte sie wieder zurück in den Kühlschrank gestellt werden.
English: Spinraza contains a small amount of sodium
German: Spinraza enthält eine geringe Menge Natrium
English: Following intrathecal administration trough plasma concentrations of nusinersen were relatively low compared to the trough CSF concentration.
German: Nach intrathekaler Verabreichung waren die niedrigsten NusinersenPlasmakonzentrationen im Vergleich zur Talkonzentration im Liquor relativ niedrig.
English: Population PK analyses revealed no apparent correlation between hepatic and renal clinical chemistry markers and inter-subject variability.
German: Populationspharmakokinetische Analysen zeigten keine erkennbare Korrelation zwischen klinischchemischen Leber- und Nierenmarkern und einer interindividuellen Variabilität.
English: 5 Based on logistic regression with treatment effect and adjustment for each subject's age at screening and HFMSE score at baseline
German: 5 Basierend auf einer logistischen Regression mit Behandungseffekt und Anpassung um das Alter jedes Patienten beim Screening und HFMSE-Punktzahl zu Studienbeginn (Baseline) 6Nominaler p-Wert
English: Of these patients, 6 (33%) in the Spinraza group and 0 (0%) in the sham-control group met the protocol-defined criteria for a motor-milestone responder.
German: Von diesen Patienten erfüllten 6 (33 %) in der Spinraza-Gruppe und 0 (0 %) in der scheinbehandelten Gruppe die im Prüfplan definierten Kriterien eines Responders mit motorischem Meilenstein.
English: April 2023.
German: Mai 2017
English: The injection must not be administered in areas of the skin where there are signs of infection or inflammation.
German: Die Injektion darf nicht in Hautareale appliziert werden, die Anzeichen einer Infektion oder Entzündung zeigen.
English: All patients had the ability to suck and swallow at last assessment, with 22 (88%) infants achieving a maximal score on the HINE Section 1.
German: Alle Patienten konnten bei der letzten Bewertung nuckeln und schlucken, wobei 22 der Säuglinge (88 %) die Höchstpunktzahl der HINE, Abschnitt 1 erreichten.
English: Tell your doctor if you or your child are taking, have recently taken any, or might take any other medicines in future.
German: Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind andere Arzneimittel einnehmen / anwenden, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen / angewendet haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen / anzuwenden.
English: These results are supported by an open-label Phase 2 study in symptomatic patients diagnosed with SMA (CS3A).
German: Diese Ergebnisse werden von einer offenen Phase-2-Studie unterstützt, die an symptomatischen Patienten mit SMA-Diagnose durchgeführt wurde (CS3A).
English: Characteristics in specific patient populations
German: Eigenschaften bei besonderen Patientengruppen
English: What Spinraza is and what it is used for
German: Was ist Spinraza und wofür wird es angewendet?
English: No cases of overdose associated with adverse reactions were reported in clinical studies.
German: Fälle von Überdosierung, die mit Nebenwirkungen verbunden waren, wurden in klinischen Studien nicht berichtet.
English: Once drawn into the syringe, if the solution is not used within 6 hours, it must be discarded.
German: Wenn die in die Spritze aufgezogene Lösung nicht innerhalb von 6 Stunden verwendet wird, muss sie entsorgt werden.
English: Communicating hydrocephalus, aseptic meningitis and hypersensitivity (e.g. angioedema, urticaria and rash) have also been reported.
German: Ferner wurde über das Auftreten von kommunizierendem Hydrozephalus, aseptischer Meningitis und Überempfindlichkeit (z. B. Angioödem, Urtikaria und Ausschlag) berichtet.
English: The remaining 2 events (rash and eosinophil count increased, both nonserious) were possibly related to nusinersen.
German: Die zwei verbleibenden Ereignisse (Ausschlag und erhöhte Anzahl eosinophiler Blutzellen, beide nichtschwerwiegend) wurden als möglicherweise im Zusammenhang mit Nusinersen stehend bewertet.
English: Table 3: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS41 Spinraza treated Patients
German: Tabelle 3: Primäre und sekundäre Endpunkte bei der Abschlussanalyse - Studie CS41 Mit Spinraza behandelte Patienten
English: The need for continuation of therapy should be reviewed regularly and considered on an individual basis depending on the patient's clinical presentation and response to the therapy.
German: Der Bedarf für eine Fortsetzung der Therapie sollte in regelmäßigen Abständen überprüft und je nach klinischem Erscheinungsbild des Patienten und seinem Ansprechen auf die Behandlung im jeweiligen Einzelfall abgewogen werden.
English: Study CS11 is an open label extension study for SMA patients who previously participated in the other Spinraza clinical studies.
German: Studie CS11 ist eine unverblindete Verlängerungsstudie für SMA-Patienten, die zuvor an anderen klinischen Studien mit Spinraza teilgenommen hatten.
English: The primary endpoint, time to death or respiratory intervention (defined as invasive or non-invasive ventilation for ≥6 hours/day continuously for ≥7 consecutive days OR
German: Der primäre Endpunkt, der Zeitpunkt bis zum Tod oder bis zu einer respiratorischen Intervention (definiert als invasive oder nicht-invasive kontinuierliche Beatmung für ≥ 6 Stunden/Tag an ≥ 7 aufeinanderfolgenden Tagen ODER Tracheostomie), konnte aufgrund zu weniger Ereignisse nicht bestimmt werden.
English: Taking into account the PRAC Assessment Report on the PSUR(s) for nusinersen, the scientific conclusions of CHMP are as follows:
German: Der CHMP ist unter Berücksichtigung des PRAC-Beurteilungsberichts zum PSUR/zu den PSURs für Nusinersen zu den folgenden wissenschaftlichen Schlussfolgerungen gelangt:
English: Some adverse events commonly associated with lumbar puncture (e.g. headache and back pain) could not be assessed in the infant population exposed to Spinraza due to the limited communication appropriate for that age group.
German: Einige Nebenwirkungen, die häufig in Zusammenhang mit einer Lumbalpunktion auftreten (z. B. Kopfschmerz und Rückenschmerzen), konnten bei dem mit Spinraza behandelten Säuglings-Kollektiv aufgrund der in dieser Altersgruppe begrenzten Möglichkeiten der Kommunikation nicht bewertet werden.
English: If a loading dose is delayed or missed Spinraza should be administered as soon as possible, with at least 14 days between doses, and continue dosing at the prescribed frequency.
German: Wenn eine Aufsättigungsdosis verspätet appliziert oder ausgelassen wird, sollte Spinraza so bald wie möglich - mit einem Abstand von mindestens 14 Tagen zwischen den Dosen - verabreicht werden und die Behandlung sollte in der verordneten Häufigkeit fortgesetzt werden.
English: Treatment with Spinraza should only be initiated by a physician with experience in the management of spinal muscular atrophy (SMA).
German: Die Behandlung mit Spinraza sollte nur von einem Arzt eingeleitet werden, der Erfahrung in der Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) hat.
English: The extent of improvement in CHOP INTEND is shown in Figure 1 (change from baseline score for each subject).
German: Das Ausmaß der Verbesserung auf der CHOP-INTEND-Skala ist in Abbildung 1 dargestellt (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für jeden Patienten).
English: Infantile onset
German: Infantile Form
English: The mean CHOP INTEND score at last assessment was 61.0 (46 - 64) amongst patients with 2 SMN2 copies and 62.6 (58 - 64) amongst those with 3 SMN2 copies.
German: Die durchschnittliche CHOP-INTEND-Punktzahl lag bei der letzten Bewertung bei 61,0 (46-64) bei den Patienten mit 2 SMN2-Kopien und betrug 62,6 (58-64) bei den Patienten mit 3 SMN2-Kopien.
English: Spinal muscular atrophy is caused by a shortage of a protein called survival motor neuron (SMN) in the body.
German: Spinale Muskelatrophie wird durch einen Mangel an einem Eiweiß (Protein) im Körper hervorgerufen, das als Survival Motor Neuron oder kurz SMN bezeichnet wird.
English: In the efficacy set, 18 patients (25%) in the Spinraza group and 12 patients (32%) in the sham-control group required permanent ventilation.
German: Im Wirksamkeitskollektiv benötigten 18 Patienten (25 %) in der Spinraza-Gruppe und 12 Patienten (32 %) in der Kontrollgruppe mit Scheinintervention eine permanente Beatmung.