FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Dutch: Deze gegevens zijn afkomstig van conventioneel onderzoek op het gebied van veiligheidsfarmacologie, toxiciteit bij ratten na één dosis, toxiciteit bij herhaalde dosering bij muizen en jonge apen met MPS VII, de vruchtbaarheid en embryofoetale ontwikkeling bij ratten of konijnen, en de pre- en postnatale ontwikkeling bij ratten.
Czech: Neklinické údaje získané na základě konvenčních farmakologických studií bezpečnosti, toxicity po jediném podání potkanům, toxicity po opakovaném podávání myším a mláďatům opic s MPS VII, fertility a embryonálního a fetálního vývoje u potkanů nebo králíků a prenatálního a postnatálního vývoje u potkanů neodhalily žádné zvláštní riziko pro člověka.
Dutch: Belangrijkste secundaire eindpunt: Multi-Domain Clinical Responder Index (MDRI)
Czech: Klíčový sekundární cílový parametr: kompozitní index klinické odpovědi (MDRI)
Dutch: - Elke infusie wordt over een periode van ongeveer 4 uur toegediend.
Czech: - Jedna infuze trvá přibližně 4 hodiny.
Dutch: Mepsevii is geïndiceerd voor de behandeling van niet-neurologische verschijnselen van mucopolysacharidose VII (MPS VII; slysyndroom).
Czech: Mepsevii je indikován k léčbě non-neurologických manifestací mukopolysacharidózy VII (MPS VII; Sly syndrom).
Dutch: Als u een infusiereactie heeft, neem dan onmiddellijk contact op met uw arts.
Czech: Pokud se u Vás vyskytne reakce na infuzi, okamžitě to sdělte svému lékaři.
Dutch: De diagnose MPS VII werd bevestigd door een GUS-enzymactiviteitsassay voor 5 patiënten, door genotypering voor 3 patiënten en via zowel de enzymassay als genotypering voor 4 patiënten.
Czech: Diagnóza MPS VII byla potvrzena analýzou aktivity GUS enzymů u 5 pacientů, genotypizací u 3 pacientů a analýzou enzymů i genotypizací u 4 pacientů.
Dutch: Het Europees Geneesmiddelenbureau zal alle nieuwe informatie die beschikbaar kan komen, ieder jaar beoordelen en deze SmPC zal zo nodig aangepast worden met de beschikbare informatie van het referentiegeneesmiddel.
Czech: Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nově dostupné informace a tento souhrn údajů o přípravku bude podle potřeby aktualizován.
Dutch: De verdunde oplossing voor infusie moet aan patiënten worden toegediend met gebruikmaking van een laag-eiwitbindende infusiezak en -set (een zak zonder bis(2-ethylhexyl)ftalaat [DEHP] kan worden gebruikt), en het gebruik van een infusieset die is uitgerust met een inline, laag-eiwitbindend filter van 0,2 μm wordt aanbevolen.
Czech: Naředěný infuzní roztok se pacientům podává pomocí infuzního vaku a setu s nízkou vazbou proteinů (lze použít vak neobsahující di(2-ethylhexyl)ftalát [DEHP]) a doporučuje se použít set s integrovaným filtrem 0,2 µm s nízkou vazbou proteinů.
Dutch: Totaal infusievolume (geïnfundeerd over 4 uur) (ml)
Czech: Celkový objem infuze (podaný za 4 h) (ml)
Dutch: a. Totale dosis (mg) = Gewicht van de patiënt (kg) x 4 mg/kg (aanbevolen dosis)
Czech: a. Celková dávka (mg) = hmotnost pacienta (kg) x 4 mg/kg (doporučená dávka)
Dutch: De veiligheid en werkzaamheid van vestronidase alfa bij patiënten met een nier- of leverfunctiestoornis zijn niet geëvalueerd.
Czech: Bezpečnost a účinnost vestronidázy alfa u pacientů s poruchou funkce ledvin nebo jater nebyla hodnocena.
Dutch: Minimale belangrijke verschillen (minimal important differences, MID's) werden vooraf gespecificeerd voor de zes MDRI-domeinen plus vermoeidheid, te weten: 6MWT (≥ 23 meter en ≥ 10% verandering ten opzichte van baseline), FVC (5% absolute verandering of 10% relatieve verandering ten opzichte van baseline in FVC%pred), schouderflexie (verandering van 20 graden in bewegingsbereik voor beide schouders), visuele scherpte (3 lijnen (gecorrigeerd, beide ogen), BOT-2 fijne motoriek (precisie van fijne motoriek: verandering van 0,72; en handvaardigheid: verandering van 1,47), BOT-2 grove motoriek (evenwicht: 0,57, en rensnelheid en behendigheid: 0,59) en vermoeidheid (10 punten van de totaalscore).
Czech: Minimální významné změny (MID) byly pro šest oblastí MDRI a únavu předem definované takto: 6MWT (≥ 23 m a ≥ 10% změna oproti výchozí hodnotě), FVC (5% absolutní změna nebo 10% relativní změna oproti výchozí hodnotě u FVC%pred), flexe ramene (20° změna rozsahu pohybu u obou ramen), zraková ostrost (3 řádky (korigovaná, obě oči)), BOT-2 jemná motorika (přesnost jemné motoriky: změna o 0,72, a manuální zručnost: změna o 1,47), BOT-2 hrubá motorika (rovnováha: 0,57 a rychlost běhu a agilita: 0,59) a únava (10 bodů celkového skóre).
Dutch: De patiënt kreeg vervolgens vestronidase alfa opnieuw toegediend, zonder recidief, en de behandeling met vestronidase alfa werd voortgezet.
Czech: Přípravek byl následně pacientovi znovu podán bez opakování reakce a pacient pokračoval v léčbě vestronidázou alfa.
Dutch: Bij de meeste patiënten met chronische blootstelling werd een patroon van verzwakte immunogeniciteit gesuggereerd doordat antilichaamtiters bij voortzetting van de behandeling op den duur afnamen.
Czech: U většiny pacientů naznačovaly v průběhu času klesající titry protilátek při průběžné léčbě vzorec oslabené imunogenicity při chronické expozici.
Dutch: Eén patiënt die een dosis vestronidase alfa van 4 mg/kg ontving, kreeg een koortsstuip tijdens de behandeling in week 66, binnen 3 dagen na de vaccinatie tegen difterie, tetanus en pertussis.
Czech: U jednoho pacienta, kterému byla vestronidáza alfa podávána v dávce 4 mg/kg, došlo v 66. týdnu během léčby k febrilní křeči, a to během 3 dnů od očkování proti záškrtu, tetanu a dávivému kašli.
Dutch: - Netelroos (urticaria) - Zwelling op de plaats van infusie, met inbegrip van lekken van vloeistof in het weefsel rond de ader (zwelling op de plaats van infusie of uit het bloedvat lopen van het middel op de plaats van de infusie)
Czech: - Kopřivka (urtikárie) - Zduření v místě infuze včetně prosakování do tkání kolem žíly (zduření v místě infuze nebo extravazace místa infuze)
Dutch: Spoel de lijn met vestronidase alfa niet door om te voorkomen dat een snelle enzymbolus wordt geïnfundeerd.
Czech: Neproplachujte linku obsahující vestronidázu alfa, abyste zabránili rychlému bolu infudovaného enzymu.
Dutch: *Vestronidase alfa is een recombinante vorm van humaan bèta-glucuronidase (rhGUS) en wordt geproduceerd met behulp van recombinante DNA-technologie in een cultuur van ovariumcellen van de Chinese hamster.
Czech: *Vestronidáza alfa je rekombinantní formou lidské beta-glukuronidázy (rhGUS) a vyrábí se technologií rekombinantní DNA v buněčné linii ovariálních buněk křečíka čínského (CHO).
Dutch: Kleurloze tot lichtgele oplossing.
Czech: Bezbarvý až lehce nažloutlý roztok.
Dutch: Trek Mepsevii langzaam uit het benodigde aantal injectieflacons op; daarbij moet overmatig schudden en lucht of schuimvorming worden vermeden.
Czech: Pomalu odeberte přípravek Mepsevii z příslušného počtu injekčních lahviček; dbejte, abyste zamezili nadměrnému rozvíření, průniku vzduchu nebo zpěnění.
Dutch: Het is niet bekend of Mepsevii in de moedermelk terechtkomt, maar het wordt niet verwacht dat het geneesmiddel aan uw baby wordt doorgegeven.
Czech: Není známo, zda se přípravek Mepsevii vylučuje do mateřského mléka, ale nepředpokládá se, že by se předával dítěti.
Dutch: Het totale infusievolume is gebaseerd op de totale dosis en het totale volume Mepsevii (zie tabel 2).
Czech: Celkový objem infuze vychází z celkové dávky a objemu přípravku Mepsevii (viz tab.
Dutch: Bevat natrium; zie de bijsluiter voor meer informatie.
Czech: Obsahuje sodík, další informace viz příbalová informace.
Dutch: De effecten van behandeling met vestronidase alfa moeten regelmatig worden geëvalueerd en in gevallen waarbij geen duidelijke voordelen (waaronder stabilisatie van de verschijnselen van de ziekte) worden waargenomen, moet overwogen worden de behandeling te staken.
Czech: Účinky léčby vestronidázou alfa je třeba pravidelně vyhodnocovat a v případech, kdy nejsou zřejmé přínosy (včetně stabilizace manifestací onemocnění), je nutno zvážit ukončení léčby.
Dutch: Door het ontbreken van gegevens bij de mens, mag vestronidase alfa alleen worden toegediend aan een vrouw die borstvoeding geeft als het potentiële voordeel van vestronidase alfa voor de vrouw en het voordeel van borstvoeding voor het kind opwegen tegen de potentiële, theoretische risico's voor de zuigeling.
Czech: Vzhledem k nedostatku údajů týkajících se použití u člověka se vestronidáza alfa má kojícím ženám podávat pouze, pokud možný přínos vestronidázy alfa pro matku a přínos kojení pro dítě převáží možná teoretická rizika pro dítě.
Dutch: Na een blootstelling aan vestronidase alfa van 120 weken vertoonde één patiënt een verbetering van 21% ten opzichte van baseline in geforceerde vitale capaciteit (FVC% voorspeld) op een longfunctietest naast een verbetering van 105 meter op de 6MWT.
Czech: Po 120 týdnech expozici vestronidáze alfa jeden pacient vykázal v porovnání s výchozí hodnotou 21% zlepšení usilovné vitální kapacity plic (FVC% predikovaná) při měření funkce plic a zlepšení o 105 metrů při
Dutch: Na het eerste uur kan de snelheid worden verhoogd om de rest van de oplossing voor infusie volgens de aanbevolen snelheidsrichtlijnen in tabel 2 over een periode van 3 uur te infunderen, zoals verdragen wordt.
Czech: Po první hodině lze rychlost zvýšit tak, aby byl zbývají infuzní roztok infudován během 3 hodin podle tolerance pacienta v souladu s doporučeními rychlosti v tabulce 2.
Dutch: Na verdunning: er is aangetoond dat het verdunde geneesmiddel maximaal 36 uur chemisch en fysisch stabiel is bij bewaring in de koelkast bij 2 °C-8 °C en vervolgens maximaal 6 uur bij kamertemperatuur van maximaal 25 °C.
Czech: Po naředění: Chemická a fyzikální stabilita naředěného léčivého přípravku po otevření před použitím byla prokázána na dobu až 36 hodin v chladničce při teplotě 2 °C - 8 °C a následně až 6 hodin při pokojové teplotě do maxima 25 °C.
Dutch: Het is niet bekend of vestronidase alfa in de moedermelk wordt uitgescheiden, maar systemische blootstelling via de moedermelk wordt niet verwacht.
Czech: Není známo, zda se vestronidáza alfa vylučuje do lidského mateřského mléka, neočekává se ale, že by prostřednictvím mateřského mléka mohlo dojít k systémové expozici.
Dutch: Het totale verdunde volume van de oplossing voor infusie moet over een periode van ongeveer 4 uur worden toegediend met behulp van een schema voor infusiesnelheid.
Czech: Celkový naředěný objem infuzního roztoku se podává v režimu stupňování rychlosti infuze po dobu přibližně 4 hodin.
Dutch: Patiënten moeten op de hoogte worden gebracht van de tekenen en symptomen van overgevoeligheidsreacties en geïnstrueerd om onmiddellijk medische hulp in te roepen als dergelijke tekenen en symptomen optreden.
Czech: Informujte pacienty o známkách a příznacích hypersenzitivních reakcí a poučte je, aby v případě jejich výskytu bez prodlení vyhledali lékařskou pomoc.
Dutch: De beperkte farmacokinetische gegevens bij steady state suggereren een met de dosis proportionele toename in de blootstelling aan vestronidase alfa over het dosisbereik van 1-4 mg/kg om de andere week.
Czech: Omezené farmakokinetické údaje v ustáleném stavu naznačují zvýšení expozice vestronidáze alfa úměrné dávce v rámci rozmezí dávek 1-4 mg/kg jednou za dva týdny.
Dutch: Totaal Mepsevii dosisbereik (mg)
Czech: Rozmezí celkové dávky Mepsevii (mg)
Dutch: Als ernstige overgevoeligheidsreacties optreden, moet de infusie van vestronidase alfa onmiddellijk worden gestaakt en moet een gepaste behandeling worden ingesteld.
Czech: Pokud se vyskytnou závažné hypersenzitivní reakce, infuzi vestronidázy alfa okamžitě ukončete a zahajte vhodnou léčbu.
Dutch: Na een behandeling van 24 weken met vestronidase alfa, werd een snelle en aanhoudende, in hoge mate significante afname in de uitscheiding van uGAG (DS) bereikt met een LS-gemiddeld (± SE) percentuele verandering van -64,82% (± 2,468%) (p < 0,0001).
Czech: Primární cílový parametr Po 24 týdnech léčby vestronidázou alfa bylo dosaženo rychlého a setrvalého, vysoce významného snížení vylučování uGAG (DS) s průměrnou procentuální změnou zjištěnou metodou nejmenších čtverců (LS) (±standardní chyba [SE]) ve výši -64,82 % (±2,468 %) (p < 0,0001).
Dutch: Om het risico van overgevoeligheidsreacties te beperken, moet 30-60 minuten vóór aanvang van de infusie een niet-sederend antihistaminicum met of zonder antipyreticum worden toegediend (zie rubriek 4.4).
Czech: K minimalizaci rizika hypersenzitivních reakcí je třeba 30-60 minut před zahájením infuze podat nesedativní antihistaminikum v kombinaci s antipyretikem nebo samostatně (viz bod 4.4).
Dutch: - Als u pijn heeft in uw nek of rug, last heeft van gevoelloosheid in uw armen of benen, of de controle over uw urine of ontlasting verliest, neem dan onmiddellijk contact op met uw arts. Deze problemen kunnen tekenen zijn van de ziekte en kunnen worden veroorzaakt door druk op uw ruggenmerg.
Czech: - Pokud Vás bolí krk nebo záda, ztratíte citlivost horních nebo dolních končetin nebo nemáte kontrolu nad vylučováním moči nebo stolice, okamžitě to sdělte svému lékaři.
Dutch: Andere onderzoeken
Czech: Ostatní hodnocení
Dutch: Er dient te worden opgelet dat de toediening van vestronidase alfa geen nadelige invloed heeft op de onomkeerbare complicaties (bijvoorbeeld misvormingen van het skelet).
Czech: Je třeba pamatovat, že podávání vestronidázy alfa nemá vliv na nezvratné komplikace (např. kosterní deformace).
Dutch: Er is met vestronidase alfa geen onderzoek naar genotoxiciteit en carcinogeniciteit uitgevoerd.
Czech: Studie genotoxicity a kancerogenity nebyly pro vestronidázu alfa provedeny.
Dutch: a. Volume (ml) van de berekende dosis = Totale dosis (mg) gedeeld door de concentratie van 2 mg/ml
Czech: a. Objem (ml) vypočítané dávky = celková dávka (mg) vydělená koncentrací 2 mg/ml
Dutch: De aanbevolen dosis vestronidase alfa is 4 mg/kg lichaamsgewicht, die elke twee weken wordt toegediend via een intraveneuze infusie.
Czech: Doporučená dávka vestronidázy alfa je 4 mg/kg tělesné hmotnosti a podává se nitrožilní infuzí jednou za dva týdny.
Dutch: - Mucopolysachariden worden in het lichaam aangemaakt en helpen bij de opbouw van botten,
Czech: - Mukopolysacharidy se v těle vytváří na pomoc s tvorbou kostí, chrupavek, kůže a šlach.
Dutch: Bespreek met uw arts of de voordelen van het gebruik van Mepsevii groter zijn dan de mogelijke risico's voor uw baby tijdens de borstvoeding.
Czech: Poraďte se se svým lékařem, zda přínos používání přípravku Mepsevii převažuje potenciální riziko pro Vaše dítě při kojení.
Dutch: Er zijn geen gegevens beschikbaar over het gebruik van vestronidase alfa bij zwangere vrouwen.
Czech: Údaje o podávání vestronidázy alfa těhotným ženám nejsou k dispozici.
Dutch: Aan beperkt medisch voorschrift onderworpen geneesmiddel (zie bijlage I: samenvatting van de productkenmerken, rubriek 4.2).
Czech: Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis (viz příloha I.: Souhrn údajů o přípravku,
Dutch: Na herhaalde dosering van 4 mg/kg om de andere week aan patiënten met MPS VII, bedroeg het gemiddelde ± standaarddeviatie van het totale distributievolume (Vss) 0,26 ± 0,13 l/kg (bereik: 0,10 tot 0,60 l/kg).
Czech: Po podávání opakovaných dávek 4 mg/kg jednou za dva týdny pacientům s MPS VII byly průměr ± směrodatná odchylka celkového distribučního objemu (Vss) 0,26 ± 0,13 l/kg (rozmezí: 0,10 až
Dutch: Het wordt geleverd in een doorzichtige glazen injectieflacon met een rubber stop en een aluminium verzegeling met een kunststof dop.
Czech: Dodává se v čiré skleněné injekční lahvičce s gumovou zátkou a hliníkovým uzávěrem s plastovým víčkem.
Dutch: Er is geen ervaring met overdosering van vestronidase alfa.
Czech: Nejsou žádné zkušenosti s předávkováním vestronidázy alfa.
Dutch: Gebruik de oplossing niet als deze verkleurd is of deeltjes bevat.
Czech: Nepoužívejte, pokud roztok vykazuje jiné zbarvení nebo se v něm vyskytují částice.
Dutch: De behandelend arts moet erop letten dat de toediening van vestronidase alfa geen nadelige invloed heeft op de onomkeerbare complicaties (bijvoorbeeld misvormingen van het skelet).
Czech: Ošetřující lékař musí pamatovat, že podávání vestronidázy alfa nemá vliv na nezvratné komplikace (např. kosterní deformace).
Dutch: Het wordt aanbevolen om 30-60 minuten vóór aanvang van de infusie premedicatie met niet-sederende antihistaminica met of zonder antipyretica toe te dienen (zie rubriek 4.2).
Czech: 30-60 minut před zahájením infuze se doporučuje premedikace nesedativními antihistaminiky v kombinaci s antipyretikem nebo samostatně (viz bod 4.2).
Dutch: Beweeg de infusiezak voorzichtig heen en weer om te zorgen dat Mepsevii goed wordt verdeeld.
Czech: Jemným houpáním infuzního vaku zajistěte řádnou distribuci přípravku Mepsevii.
Dutch: De resultaten van dieronderzoek met vestronidase alfa duiden niet op een invloed op de mannelijke of vrouwelijke vruchtbaarheid (zie rubriek 5.3).
Czech: Studie s vestronidázou alfa na zvířatech nenaznačují žádný dopad podávání na fertilitu samců ani samic (viz bod 5.3).
Dutch: Onderzoek UX003-CL201 (onderzoek 201 genoemd) was een open-label, dosisverkennend onderzoek met één groep waarin drie patiënten met MPS VII, in de leeftijd van 5 tot 25 jaar, werden opgenomen.
Czech: Studie UX003-CL201 (označovaná jako „studie 201") byla jednoramennou otevřenou klinickou studií ke zjištění dávky, do které byli zařazeni tři pacienti s MPS VII ve věku od 5 do 25 let.
Dutch: Bijwerkingen werden voornamelijk waargenomen terwijl patiënten het geneesmiddel toegediend kregen of binnen een dag na de infusie (‘infusiereacties').
Czech: Nežádoucí účinky se převážně projevovaly při podávání přípravku nebo během jednoho dne po infuzi
Dutch: Er zijn geen gegevens bij mensen beschikbaar over het effect van vestronidase alfa op de vruchtbaarheid.
Czech: Nejsou k dispozici žádné údaje o účincích vestronidázy alfa na fertilitu u lidí.
Dutch: Bij de blootstelling waargenomen bij de mens, wordt niet verwacht dat vestronidase alfa de bloed-hersenbarrière passeert en bijgevolg is het niet waarschijnlijk dat het invloed heeft op de neurologische verschijnselen van de ziekte.
Czech: Neočekává se, že by vestronidáza alfa při expozici pozorované u člověka prostoupila hematoencefalickou bariérou, a proto není pravděpodobné, že by měla dopad na neurologické manifestace onemocnění.
Dutch: Tabel 1 Bijwerkingen gemeld bij patiënten behandeld met Mepsevii Systeem/orgaanklasse volgens MEDRA Voorkeursterm volgens MedDRA
Czech: Tabulka 1 - Nežádoucí účinky hlášené u pacientů léčených přípravkem Mepsevii Třída orgánových systémů MedDRA Preferovaný termín
Dutch: Het Mepsevii concentraat voor oplossing voor infusie moet kleurloos tot lichtgeel zijn.
Czech: Koncentrát infuzního roztoku Mepsevii má být bezbarvý až lehce nažloutlý.
Dutch: Mepsevii heeft geen of een verwaarloosbare invloed op de rijvaardigheid en op het vermogen om machines te bedienen.
Czech: 4.7 Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje Přípravek Mepsevii nemá žádný nebo má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.
Dutch: Onderzoek UX003-CL203 (onderzoek 203 genoemd) is een lopend open-label, niet-gecontroleerd onderzoek met één groep waarin acht patiënten jonger dan 5 jaar werden opgenomen, die elke twee weken een dosis vestronidase alfa van 4 mg/kg kregen gedurende een behandelperiode van 48 weken en aanvullende weken tijdens een optionele voortzettingsperiode ter evaluatie van de afname in uitscheiding van GAG in de urine, de groeisnelheid en hepatosplenomegalie.
Czech: Studie UX003-CL203 (označovaná jako „studie 203") je průběžná, otevřená, nekontrolovaná jednoramenná studie, do které bylo zařazeno osm pacientů ve věku do 5 let při dávce vestronidázy alfa 4 mg/kg jednou za dva týdny po léčebné období 48 týdnů s dalšími týdny ve volitelném pokračovacím období k vyhodnocení redukce vylučování GAG močí, rychlosti růstu a hepatosplenomegalie.
Dutch: Voeg Mepsevii langzaam toe aan de infusiezak, waarbij schudden vermeden moet worden om ervoor te zorgen dat de vloeistoffen zonder belvorming of turbulentie met elkaar in contact komen.
Czech: Přípravek Mepsevii pomalu přidávejte do infuzního vaku; zamezte rozvíření a zajistěte kontakt kapaliny s kapalinou bez vytváření bublinek nebo turbulence.
Dutch: De verdunning moet bij kamertemperatuur worden bereid.
Czech: Naředění se provádí při pokojové teplotě.
Dutch: Dit geneesmiddel bevat 17,8 mg natrium per injectieflacon en wordt toegediend in natriumchloride 9 mg/ml (0,9%) oplossing voor infusie (zie rubriek 6.6).
Czech: Tento léčivý přípravek obsahuje 17,8 mg sodíku na injekční lahvičku a podává se v infuzním roztoku chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) (viz bod 6.6).
Dutch: Vestronidase alfa is een recombinante vorm van humaan GUS en is bedoeld om exogeen GUS-enzym te verstrekken dat in cellulaire lysosomen kan worden opgenomen, waarna de opgehoopte GAG's in de aangetaste weefsels kunnen worden afgebroken.
Czech: Vestronidáza alfa je rekombinantní formou lidské GUS a je zamýšlena jako exogenní GUS enzym k vychytávání do buněčných lyzozomů a následnému katabolismu nahromaděných GAG v postižených tkáních.
Dutch: Mepsevii 2 mg/ml steriel concentraat vestronidase alfa
Czech: Mepsevii 2 mg/ml sterilní koncentrát vestronidasum alfa
Dutch: Van de 12 patiënten die in UX003-CL301 waren opgenomen, waren er 4 mannelijk en 8 vrouwelijk.
Czech: 4 z 12 pacientů zařazených do studie UX003-CL301 byli mužského pohlaví, 8 bylo ženského pohlaví a věkově byli v rozmezí 8 až 25 let (medián 14 let).
Dutch: Het belangrijkste secundaire eindpunt was de score op de Multi-Domain Clinical Responder Index (MDRI), die uit zes domeinen bestaat [looptest van zes minuten (6MWT), geforceerde vitale capaciteit (FVC), schouderflexie, visuele scherpte, Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2) voor evaluatie van het functioneren van de fijne en grove motoriek] na een behandeling gedurende 24 weken en de totale vermoeidheidsscore zoals gemeten met de Pediatric Quality of Life Multidimensional Fatigue Scale (PedsQL).
Czech: Klíčovým sekundárním cílovým parametrem bylo skóre v kompozitním indexu klinické odpovědi (MDRI) sestávajícím ze šesti oblastí [6minutový test chůze (6MWT), usilovná vitální kapacita plic (FVC), flexe ramene, zraková ostrost, test motoriky Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2) pro jemnou a hrubou motoriku] po
Dutch: Er is een enkele bijwerking van koortsstuip waargenomen bij één patiënt (4,3%); de patiënt herstelde zonder verdere gevolgen.
Czech: U jednoho pacienta (4,3 %) byla v jednom případě jako nežádoucí účinek pozorována febrilní křeč.
Dutch: Verpakkingsgrootte: 1 injectieflacon van 5 ml
Czech: Velikost balení: 1 injekční lahvička o objemu 5 ml
Dutch: In een multicenter, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 3-onderzoek met blinde start en één cross-over (onderzoek UX003-CL301, onderzoek 301 genoemd) kregen 12 patiënten met MPS VII gedurende 24 tot 48 weken elke twee weken 4 mg/kg vestronidase alfa.
Czech: Studie 301 a 202 V multicentrické, randomizované, placebem kontrolované, klinické studii fáze III se zaslepeným zahájením a jedním překřížením (studie UX003-CL301, označovaná jako „studie 301") dostávalo 12 pacientů s MPS VII vestronidázu alfa 4 mg/kg jednou za dva týdny po dobu 24 až 48 týdnů.
Dutch: b. Totaal aantal injectieflacons = Totale dosis (mg) gedeeld door 10 mg/injectieflacon
Czech: b. Celkový počet injekčních lahviček = celková dávka (mg) vydělená 10 mg/injekční lahvička
Dutch: Zeer vaak voorkomende bijwerkingen (komen voor bij meer dan 1 op de 10 personen): - Ernstige allergische reactie (anafylactoïde reactie) - verschijnselen van een ernstige allergische reactie kunnen bestaan uit kortademigheid, piepende ademhaling, ademhalingsproblemen en zwelling van het gezicht en de tong.
Czech: - Závažná alergická reakce (anafylaktoidní reakce) - Příznaky závažné alergické reakce mohou být např. dušnost, sípot, ztížené dýchání a otok tváře a jazyka.
Dutch: Aanbevolen infusiesnelheid per patiëntgewicht voor toediening van Mepsevii bij de aanbevolen dosis van 4 mg/kg Patiënt gewichtsbereik (kg)
Czech: Rozpis doporučených rychlostí infuze podle hmotnosti pacienta k podání přípravku Mepsevii v doporučené dávce 4 mg/kg
Dutch: De meeste bijwerkingen waren licht of matig ernstig van aard.
Czech: Ve většině případů se jednalo o lehké až středně těžké nežádoucí účinky.