FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: improvement; ADA = adalimumab; CDAI = Clinical Disease Activity Index; CR = Clinical Remission; CRP = C-Reactive Protein, DAS28 = Disease Activity Score 28 joints; IR = inadequate responder; LDA = Low Disease Activity; MTX = methotrexate; PBO = placebo; UPA= upadacitinib a SELECT-NEXT, SELECT-EARLY, SELECT-COMPARE, SELECT-BEYOND b SELECT-MONOTHERAPY c SELECT-EARLY d SELECT-COMPARE e multiplicity controlled p≤0.001upadacitinib vs placebo or MTX comparison f multiplicity controlled p≤0.01 upadacitinib vs placebo or MTX comparison g nominal p≤0.001 upadacitinib vs placebo or MTX comparison h nominal p≤0.001upadacitinib vs adalimumab comparison i nominal p≤0.01 upadacitinib vs adalimumab comparison j nominal p<0.05 upadacitinib vs adalimumab comparison k nominal p≤0.01 upadacitinib vs placebo or MTX comparison l nominal p<0.05 upadacitinib vs MTX comparison
Swedish: ≥ 70%) förbättring; ADA = adalimumab; CDAI = Clinical Disease Activity Index; CR = Clinical Remission; CRP = C-Reactive Protein, DAS28 = Disease Activity Score 28 leder; IR = inadequate responder (inadekvat respons); LDA = Low Disease Activity; MTX = metotrexat; PBO = placebo; UPA= upadacitinib a SELECT-NEXT, SELECT-EARLY, SELECT-COMPARE, SELECT-BEYOND b SELECT-MONOTHERAPY c SELECT-EARLY d SELECT-COMPARE e justerat för multiplicitet p ≤ 0,001 upadacitinib jämfört med placebo eller metotrexat f justerat för multiplicitet p ≤ 0,01 upadacitinib jämfört med placebo eller metotrexat g nominellt p ≤ 0,001 upadacitinib jämfört med placebo eller metotrexat h nominellt p ≤ 0,001 upadacitinib jämfört med adalimumab i nominellt p ≤ 0,01 upadacitinib jämfört med adalimumab j nominellt p ≤ 0,05 upadacitinib jämfört med adalimumab k nominellt p ≤ 0,01 upadacitinib jämfört med placebo eller adalimumab l nominellt p < 0,05 upadacitinib jämfört med placebo Obs: Vecka 48-data är hämtad från analyser av Full Analysis Set (FAS) av randomiserade grupper där Non-Responder Imputation användes
English: In MTX-controlled studies, there were no cases of opportunistic infection over 12/14 weeks in the upadacitinib 15 mg monotherapy group and 0.2% in the MTX group.
Swedish: I metotrexatkontrollerade studier fanns inga fall av opportunistiska infektioner under 12/14 veckor i gruppen som fick 15 mg upadacitinib som monoterapi och 0,2 % i metotrexatgruppen.
English: In placebo-controlled clinical studies with background DMARDs, the frequency of infection over 12/14 weeks in the upadacitinib 15 mg group was 27.4% compared to 20.9% in the placebo group.
Swedish: I placebokontrollerade kliniska studier där patienter bakgrundsbehandlades med DMARDs var frekvensen av infektion under 12/14 veckor i gruppen som fick 15 mg upadacitinib 27,4 % jämfört med 20,9 % i placebogruppen.
English: • HDL cholesterol ≥ 1.03 mmol/L (40 mg/dL): 89% vs. 61%, in the upadacitinib 15 mg and placebo groups, respectively
Swedish: • HDL-kolesterol ≥ 1,03 mmol/l (40 mg/dl): 89% jämfört med 61% i grupperna behandlade med 15 mg upadacitinib respektive placebo
English: In placebo-controlled studies with background DMARDs, for up to 12/14 weeks, decreases in neutrophil counts below 1,000 cells/mm3 in at least one measurement occurred in 1.1% and <0.1% of patients in the upadacitinib 15 mg and placebo groups, respectively.
Swedish: I placebokontrollerade studier där patienter bakgrundsbehandlades med DMARDs minskade neutrofilantalet, i upp till 12/14 veckor, till under 1000 celler/mm3 vid minst ett mättillfälle hos 1,1 % av patienterna som fick upadacitinib 15 mg jämfört med < 0,1 % av placebogruppen.
English: • Total cholesterol ≥ 5.17 mmol/L (200 mg/dL): 62% vs. 31%, in the upadacitinib 15 mg and placebo groups, respectively
Swedish: • Totalt kolesterol ≥ 5,17 mmol/l (200 mg/dl): 62 % jämfört med 31% i grupperna behandlade med 15 mg upadacitinib respektive placebo
English: Do not chew, crush or break the tablet.
Swedish: Tabletterna får inte tuggas, krossas eller delas.
English: Patients treated with upadacitinib should have risk factors (e.g., hypertension, hyperlipidaemia) managed as part of usual standard of care.
Swedish: Riskfaktorer (t.ex. hypertoni och hyperlipidemi) hos patienter som behandlas med upadacitinib ska behandlas enligt gällande riktlinjer.
English: In placebo-controlled clinical studies with background DMARDs, the frequency of opportunistic infections over 12/14 weeks in the upadacitinib 15 mg group was 0.5% compared to 0.3% in the placebo group.
Swedish: I placebokontrollerade kliniska studier där patienter bakgrundsbehandlades med DMARDs var frekvensen av opportunistiska infektioner under 12/14 veckor i gruppen som fick 15 mg upadacitinib 0,5 % jämfört med 0,3 % i placebogruppen.
English: • LDL cholesterol ≥ 3.36 mmol/L (130 mg/dL): 42% vs. 19%, in the upadacitinib 15 mg and placebo groups, respectively
Swedish: • LDL-kolesterol ≥ 3,36 mmol/l (130 mg/dl): 42% jämfört med 19% i grupperna behandlade med 15 mg upadacitinib respektive placebo
English: In placebo-controlled clinical studies with background DMARDs, the frequency of serious infection over 12/14 weeks in the upadacitinib 15 mg group was 1.2% compared to 0.6% in the placebo group.
Swedish: I placebokontrollerade kliniska studier där patienter bakgrundsbehandlades med DMARDs var frekvensen av allvarlig infektion under 12/14 veckor i gruppen som fick 15 mg upadacitinib 1,2 % jämfört med 0,6 % i placebogruppen.
English: Hypercholesterolaemia Hypertriglyceridaemia
Swedish: Hypertriglyceridemi
English: Abbreviations: ADA = adalimumab; IR = inadequate responder; MTX = methotrexate; PBO = placebo; UPA= upadacitinib a All placebo data at week 48 derived using linear extrapolation b SELECT-EARLY c SELECT-COMPARE
Swedish: Förkortningar: ADA = adalimumab; IR = inadequate responder (inadekvat respons); MTX = metotrexat; PBO = placebo; UPA= upadacitinib a all placebodata vid vecka 48 härledda genom linjär extrapolering b SELECT-EARLY c SELECT-COMPARE d ingen progression definierad som förändring i mTSS ≤ 0 e nominellt p ≤ 0,001 upadacitinib jämfört med placebo eller metotrexat f justerat för multiplicitetp ≤ 0,01 upadacitinib jämfört med placebo eller metotrexat g justerat för multiplicitetp ≤ 0,001 upadacitinib jämfört med placebo eller metotrexat
English: • infection of the lung (pneumonia), which may cause shortness of breath, fever, and a cough with mucus
Swedish: • infektion i lungorna (lunginflammation) vilket kan orsaka andfåddhet, feber och slemhosta Biverkningarna ovan är mindre vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 100 användare).
English: 49 prolonged-release tablets.
Swedish: 49 depottabletter
English: In methotrexate (MTX)-controlled studies, the frequency of infection over 12/14 weeks in the upadacitinib 15 mg monotherapy group was 19.5% compared to 24.0% in the MTX group.
Swedish: I metotrexatkontrollerade studier var frekvensen av infektion under 12/14 veckor i gruppen som fick 15 mg upadacitinib som monoterapi 19,5 % jämfört med 24,0 % i metotrexatgruppen.
English: In MTX-controlled studies, the frequency of serious infection over 12/14 weeks in the upadacitinib 15 mg monotherapy group was 0.6% compared to 0.4% in the MTX group.
Swedish: I metotrexatkontrollerade studier var frekvensen av allvarlig infektion under 12/14 veckor i gruppen som fick 15 mg upadacitinib som monoterapi 0,6 % jämfört med 0,4 % i metotrexatgruppen.
English: On background MTX
Swedish: Bakgrundsbehandling med MTX
English: o Language on the risk of VTE during treatment with upadacitinib o Language on need for discontinuation of upadacitinib, evaluation, and appropriate treatment for VTE if clinical features of deep venous thrombosis or pulmonary embolism develop
Swedish: • Risk för VTE o Exempel på riskfaktorer som kan medföra förhöjd risk för VTE hos patienten och för vilka försiktighet krävs vid användning av upadacitinib o Information om risken för VTE under behandling med upadacitinib o Information om behovet att avsluta behandling, utvärdering och lämplig behandling av VTE om kliniska tecken på djup ventrombos eller lungemboli uppstår
English: How to store RINVOQ
Swedish: Hur RINVOQ ska förvaras
English: Baseline score, mean Week 12c/14d
Swedish: Baselinjevärde, medel Vecka
English: • The Summary of Product Characteristics
Swedish: • Instruktioner om biverkningsrapportering
English: Hepatic impairment
Swedish: Hyperkolesterolemi
English: PACKAGE LEAFLET
Swedish: Biverkningstabell
English: 1 vial + 1 pre-filled syringe powder: 450 IU; solvent: 0.75 ml (600 IU/ml)
Swedish: 1 injektionsflaska + 1 förfylld spruta pulver: 450 IE; vätska: 0,75 ml (600 IE/ml)
English: Subcutaneous use powder: vial (glass); solvent: vial (glass)
Swedish: Subkutan användning pulver: injektionsflaska (glas); vätska: injektionsflaska (glas)
English: Invented name Strength
Swedish: EU-nummer Fantasinamn Styrka
English: Lorviqua is available as tablets (25 and 100 mg) and the recommended dose is 100 mg once a day.
Swedish: Lorviqua finns som tabletter (25 mg och 100 mg) och den rekommenderade dosen är 100 mg en gång dagligen.
English: Treatment may be stopped altogether if the patient develops severe side effects.
Swedish: Behandling kan avbrytas helt om patienten utvecklar allvarliga biverkningar.
English: Genetic defects affecting ALK (‘ALK-positive' status) should be confirmed in advance.
Swedish: Genetiska defekter som påverkar ALK (ALK-positiv status) ska bekräftas i förväg.
English: If certain side effects develop the doctor may reduce the dose or interrupt treatment temporarily.
Swedish: Om vissa biverkningar uppstår kan läkaren minska dosen eller tillfälligt avbryta behandlingen.
English: What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Lorviqua?
Swedish: Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Lorviqua?
English: In this study Lorviqua was not compared with any other treatment or placebo (a dummy treatment).
Swedish: I denna studie jämfördes Lorviqua inte med någon annan behandling eller placebo (overksam behandling).
English: Response to treatment was assessed using body scans and standardised criteria for assessing solid tumours, with complete response being when the patient had no remaining signs of the cancer.
Swedish: Behandlingssvaret bedömdes genom kroppsskanningar och standardiserade kriterier för att bedöma solida tumörer, där fullständigt svar innebar att patienten inte hade några kvarstående tecken på cancer.
English: Other information about Lorviqua
Swedish: Mer information om Lorviqua
English: Why is Lorviqua authorised in the EU?
Swedish: Varför är Lorviqua godkänt i EU?
English: The European Medicines Agency therefore decided that Lorviqua's benefits are greater than its risks and it can be authorised for use in the EU.
Swedish: Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) fann därför att fördelarna med Lorviqua är större än riskerna och att Lorviqua kan godkännas för försäljning i EU.
English: It works by blocking the activity of ALK, thereby reducing the growth and spread of the cancer cells.
Swedish: Den verkar genom att blockera aktiviteten av ALK, vilket minskar cancerns tillväxt och spridning.
English: Side effects reported with Lorviqua are carefully evaluated and any necessary action taken to protect patients.
Swedish: Biverkningar som har rapporterats för Lorviqua utvärderas noggrant och nödvändiga åtgärder vidtas för att skydda patienterna.
English: What is Lorviqua and what is it used for?
Swedish: Vad är Lorviqua och vad används det för?
English: Treatment with Lorviqua should be started and supervised by a doctor who is experienced in using cancer medicines.
Swedish: Behandling med Lorviqua ska inledas och övervakas av läkare med erfarenhet av att använda cancerläkemedel.
English: Recommendations and precautions to be followed by healthcare professionals and patients for the safe and effective use of Lorviqua have been included in the summary of product characteristics and the package leaflet.
Swedish: Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som hälso- och sjukvårdspersonal och patienter ska iaktta för säker och effektiv användning av Lorviqua har tagits med i produktresumén och bipacksedeln.
English: There is more evidence to come about the medicine, which the company is required to provide.
Swedish: Ytterligare evidens ska komma in för detta läkemedel och företaget är skyldigt att lämna dessa uppgifter.
English: The most common side effects with Lorviqua (which may affect more than 1 in 5 people) are hypercholesterolaemia (high blood cholesterol levels), hypertriglyceridaemia (high blood levels of triglycerides, a type of fat), oedema (build-up of fluid), peripheral neuropathy (nerve damage in the hands and feet), problems with thinking, learning and memory, tiredness, weight gain and effects on mood.
Swedish: De vanligaste biverkningarna som orsakas av Lorviqua (kan uppträda hos fler än 1 av 5 personer) är hyperkolesterolemi (höga kolesterolnivåer i blodet), hypertriglyceridemi (höga halter av triglycerider, ett slags fettämnen), ödem (vätskeansamling), perifer neuropati (nervskador i händer och fötter), problem med att tänka, lära och minnas, trötthet, viktökning och humöreffekter.
English: As for all medicines, data on the use of Lorviqua are continuously monitored.
Swedish: Liksom för alla läkemedel övervakas de vetenskapliga uppgifterna för Lorviqua kontinuerligt.
English: An overview of Lorviqua and why it is authorised in the EU
Swedish: Sammanfattning av Lorviqua och varför det är godkänt inom EU
English: Lorviqua must not be used together with medicines known as ‘strong CYP3A4/5 inducers' because the combined medicines could have an effect on the liver.
Swedish: Lorviqua får inte ges tillsammans med läkemedel som kallas ”starka CYP3A4-inducerare” eftersom de kombinerade läkemedlen kan påverka levern.
English: Depending on which previous treatment the patients had received, around 67% and 52% of patients treated with Lorviqua had no signs of cancer in the brain or the signs of cancer had reduced.
Swedish: Beroende på vilken behandling patienterna hade fått tidigare hade cirka 67 procent och 52 procent av patienterna som behandlades med Lorviqua inga tecken på cancer i hjärnan eller hade tecknen på cancer minskat.
English: Lorviqua has been given ‘conditional authorisation'.
Swedish: Lorviqua har godkänts enligt reglerna om ”villkorat godkännande”.
English: Lorviqua contains the active substance lorlatinib.
Swedish: Lorviqua innehåller den aktiva substansen lorlatinib.
English: ALK belongs to a family of enzymes called receptor tyrosine kinases, which are involved in the growth of cells and the development of new blood vessels that supply them.
Swedish: ALK tillhör en familj av enzymer som kallas receptortyrosinkinaser, som medverkar till tillväxten av celler och utvecklingen av nya blodkärl som försörjer dem.
English: What benefits of Lorviqua have been shown in studies?
Swedish: Vilka fördelar med Lorviqua har visats i studierna?
English: For more information about using Lorviqua, see the package leaflet or contact your doctor or pharmacist.
Swedish: För mer information om hur du använder Lorviqua, läs bipacksedeln eller tala med läkare eller apotekspersonal.
English: Lorviqua was also effective when the cancer had spread to the brain.
Swedish: Lorviqua var också effektivt när cancern hade spridit sig till hjärnan.
English: Around 43% of patients who had been previously treated with alectinib or ceritinib were considered by their doctors to have had a complete or partial response to the medicine.
Swedish: Cirka 43 procent av de patienter som tidigare hade behandlats med alektinib eller ceritinib ansågs av sina läkare ha haft ett fullständigt eller partiellt svar på läkemedlet.
English: Very few other treatments are available for patients after ALK tyrosine kinase inhibitors have failed or for those whose cancer has spread to the brain, and the side effects with Lorviqua are manageable.
Swedish: Mycket få andra behandlingar finns tillgängliga för patienter efter att ALK-tyrosinkinashämmare har misslyckats eller för dem vars cancer har spridit sig till hjärnan, och biverkningarna som orsakas av Lorviqua är hanterbara.
English: Lorviqua is a cancer medicine used to treat adults with non-small cell lung cancer (NSCLC), when the disease is advanced and ‘ALK-positive', which means that the cancer cells have certain changes affecting the gene responsible for a protein called ALK (anaplastic lymphoma kinase).
Swedish: Lorviqua är ett cancerläkemedel som används för att behandla vuxna med icke-småcellig lungcancer (NSCLC), när sjukdomen är framskriden och ”ALK-positiv”, vilket innebär att cancercellerna har vissa förändringar som påverkar den gen som är ansvarig för ett protein som kallas ALK (anaplastiskt lymfomkinas).
English: The active substance in Lorviqua, lorlatinib, is a tyrosine kinase inhibitor.
Swedish: Den aktiva substansen i Lorviqua, lorlatinib, är en tyrosinkinashämmare.
English: In patients with ‘ALK-positive' NSCLC, an abnormal form of ALK is produced that causes the cancer cells to divide and grow in an uncontrolled fashion.
Swedish: Hos patienter med ALK-positiv NSCLC produceras en onormal form av ALK som gör att cancercellerna delar sig och växer på ett okontrollerat sätt.
English: Lorviqua received a conditional marketing authorisation valid throughout the EU on 6 May 2019 Further information on Lorviqua can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Lorviqua.
Swedish: Mer information om Lorviqua finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Lorviqua.
English: In addition, the company will provide the results of an ongoing study comparing Lorviqua with crizotinib in patients with ALK-positive NSCLC who have not been treated before.
Swedish: Företaget kommer dessutom att tillhandahålla resultaten från en pågående studie som jämför Lorviqua med krizotinib hos patienter med ALK-positiv NSCLC som inte behandlats tidigare.
English: Lorviqua was also effective against cancer that had spread to the brain.
Swedish: Lorviqua var också effektivt mot cancer som har spridit sig till hjärnan.
English: Since Lorviqua has been given conditional authorisation, the company that markets Lorviqua will conduct a study with the medicine in patients whose disease has worsened after treatment with alectinib or ceritinib.
Swedish: Eftersom Lorviqua har beviljats villkorat godkännande kommer det företag som marknadsför Lorviqua att genomföra en studie med läkemedlet på patienter vars sjukdom har försämrats efter behandling med alektinib eller ceritinib.
English: For the full list of side effects and restrictions with Lorviqua, see the package leaflet.
Swedish: En fullständig förteckning över biverkningar och restriktioner för Lorviqua finns i bipacksedeln.
English: What are the risks associated with Lorviqua?
Swedish: Vilka är riskerna med Lorviqua?
English: Out of patients who had been previously treated with crizotinib and another ALK tyrosine kinase inhibitor, around 40% had a complete or partial response to the medicine.
Swedish: Av de patienter som tidigare behandlats med krizotinib och en annan ALK-tyrosinkinashämmare hade cirka 40 procent ett fullständigt eller partiellt svar på läkemedlet.
English: Lorviqua is used on its own when the disease has worsened despite treatment with other medicines of the same class known as ALK tyrosine kinase inhibitors (TKIs), including alectinib, ceritinib and crizotinib.
Swedish: Lorviqua används som enda läkemedel när sjukdomen har förvärrats trots behandling med andra läkemedel av samma klass som kallas ALK-tyrosinkinashämmare (TKIS), inklusive alektinib, ceritinib och krizotinib.
English: Lorviqua is effective at treating ALK-positive NSCLC that has worsened despite treatment with other ALK tyrosine kinase inhibitors.
Swedish: Lorviqua är effektivt för att behandla ALK-positiv NSCLC som har försämrats trots behandling med andra ALK-tyrosinkinashämmare.
English: Lorviqua was effective at treating ALK-positive NSCLC in one main study which included 139 patients whose disease had worsened despite treatment with either alectinib or ceritinib or with crizotinib and another ALK tyrosine kinase inhibitor.
Swedish: Lorviqua var effektivt för att behandla ALK-positiv NSCLC i en huvudstudie som omfattade 139 patienter vars sjukdom hade förvärrats trots behandling med antingen alektinib eller ceritinib eller med krizotinib och en annan ALK-tyrosinkinashämmare.
English: How is Lorviqua used?
Swedish: Hur används Lorviqua?
English: Lorviqua can only be obtained with a prescription.
Swedish: Lorviqua är receptbelagt.
English: What information is still awaited for Lorviqua?
Swedish: Vilken information om Lorviqua saknas för närvarande?
English: How does Lorviqua work?
Swedish: Hur verkar Lorviqua?
English: 240 capsules
Swedish: 240 kapslar
English: Pack size blister (PA/Alu/PVC/Alu)
Swedish: Blister (PA/Alu/PVC/Alu)
English: 224 (4 x 56) capsules
Swedish: 224 (4 x 56) kapslar
English: HDPE bottle
Swedish: HDPE burk
English: Ref.: EMEA/711149/2009 EMEA/H/C/219
Swedish: : EMEA/703031/2009 EMEA/H/C/219
English: The marketing authorisation was renewed on 8 December 2004 and on 8 December 2009.
Swedish: Godkännandet för försäljning förlängdes den 8 december 2004 och den 8 december 2009.
English: As the company had supplied the additional information requested, the ‘Exceptional Circumstances' ended on 6 July 2004.
Swedish: Eftersom företaget har tillhandahållit den kompletterande information som begärdes upphörde villkoret ”i undantagsfall” att gälla den 6 juli 2004.
English: It is available as white oval tablets (500 mg) and as granules (940 mg/g).
Swedish: Det finns som vita ovala tabletter (500 mg) och som granulat (940 mg/g).
English: The marketing authorisation holder is Swedish Orphan International AB.
Swedish: Innehavaren av godkännandet för försäljning är Swedish Orphan International AB.
English: In contrast, untreated newborns usually die within the first year of life.
Swedish: Spädbarn som inte får behandling dör däremot vanligtvis under sitt första levnadsår.
English: Other information about Ammonaps:
Swedish: Mer information om Ammonaps:
English: The survival rate was higher in patients who had developed the disease later in life.
Swedish: Andelen överlevande var högre bland patienter som utvecklat sjukdomen senare i livet.
English: Doc.
Swedish: Ammonaps
English: Ammonaps was not compared with any other treatments.
Swedish: Ammonaps jämfördes inte med några andra läkemedel.
English: Ammonaps is a long-term treatment and needs to be taken until the patient has a successful liver transplant.
Swedish: Ammonaps är en långtidsbehandling och måste intas tills patienten har genomgått en lyckad levertransplantation.
English: The daily dose of Ammonaps is adjusted for each patient individually and depends on the patient's diet, height and weight.
Swedish: Den dagliga dosen Ammonaps anpassas individuellt och beror på patientens kost, längd och vikt.
English: The main measure of effectiveness was survival, but the study also looked at the number of hyperammonaemic episodes (periods of very high blood ammonia levels), cognitive development (development of the ability to think, learn and remember), growth, and blood ammonia and glutamine levels.
Swedish: Det viktigaste effektmåttet var överlevnad, men i studien undersöktes också förekomsten av hyperammonemi (perioder med mycket höga ammoniaknivåer i blodet), kognitiv utveckling (utveckling av förmågan att tänka, lära och komma ihåg), tillväxt och nivåer av ammoniak och glutamin i blodet.
English: The Committee recommended that Ammonaps be given marketing authorisation.
Swedish: Kommittén rekommenderade att Ammonaps skulle godkännas för försäljning.
English: The tablets are for adults and children, and the granules are used in babies and in patients who cannot swallow tablets.
Swedish: Tabletterna är avsedda för vuxna och barn och granulatet för spädbarn samt för patienter som inte kan svälja tabletter.
English: Ammonaps was authorised under ‘Exceptional Circumstances', because, as the disease is rare, limited information was available at the time of approval.
Swedish: Ammonaps godkändes enligt förfarandet för undantagsfall eftersom det på grund av att sjukdomen är sällsynt endast fanns begränsad information tillgänglig vid tiden för godkännandet.