FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: IRRs (including hypersensitivity, nausea, vomiting, pyrexia, chills, feeling hot, malaise, urticaria, anaphylactoid reaction and hyperhidrosis) were reported in 9% of the patients (3 out of 33 patients) in clinical studies.
Swedish: IRR (inklusive överkänslighet, illamående, kräkningar, pyrexi, frossbrytningar, värmekänsla, sjukdomskänsla, urtikaria, anafylaktoid reaktion och hyperhidros) rapporterades hos 9 % av patienterna (3 av 33 patienter) i kliniska studier.
English: - If the infusion-related reactions are severe and/or there is a loss of effect from this medicine, your doctor will perform a blood test to check for antibodies that might affect the outcome of your treatment.
Swedish: - Om de infusionsrelaterade reaktionerna är svåra och/eller effekten av detta läkemedel försvagas kommer din läkare att ta ett blodprov för att testa om du har antikroppar som kan påverka resultatet av behandlingen.
English: Each carton contains 1, 5 or 10 vials.
Swedish: Varje kartong innehåller 1, 5 eller 10 injektionsflaskor.
English: The infusion duration should be a minimum of 50 minutes.
Swedish: Infusionstiden ska vara minst 50 minuter.
English: Treatment with velmanase alfa for 12 months (n=15)
Swedish: Behandling med velmanas alfa under 12 månader (n = 15)
English: A total of 2 serious adverse reactions (loss of consciousness in 1 patient and acute renal failure in 1 patient) were observed.
Swedish: Totalt två allvarliga biverkningar (medvetslöshet hos en patient och akut njursvikt hos en annan patient) observerades.
English: common (≥1/100 to <1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare
Swedish: Frekvenser definieras som mycket vanliga (≥1/10), vanliga (≥1/100, <1/10), mindre vanliga (≥1/1 000, <1/100), sällsynta (≥1/10 000, <1/1 000), mycket sällsynta (<1/10 000) eller ingen känd frekvens (kan inte beräknas från tillgängliga data).
English: - The active substance is velmanase alfa.
Swedish: - Den aktiva substansen är velmanas alfa.
English: How Lamzede is stored
Swedish: Hur Lamzede ska förvaras
English: Antibodies may play a role in treatment-related reactions observed with the use of velmanase alfa.
Swedish: Antikroppar kan påverka vid de behandlingsrelaterade reaktioner som observerats vid användning av velmanas alfa.
English: Pack sizes of 1, 5 or 10 vials per carton.
Swedish: Förpackningsstorlekar på 1, 5 eller 10 injektionsflaskor per kartong.
English: Patients were not routinely pre-medicated prior to infusion of velmanase alfa during clinical studies.
Swedish: Patienterna förmedicinerades inte rutinmässigt före infusion av velmanas alfa i kliniska studier.
English: Proteins larger than 50,000 Da, such as velmanase alfa, are not eliminated renally.
Swedish: Proteiner som är större än 50 000 Da såsom velmanas alfa elimineras inte via njurarna.
English: 6MWT (metres)
Swedish: 6MWT (meter)
English: A total of 25 patients were enrolled, including 12 paediatric subjects (age range: 6 to 17 years; mean: 10.9 years) and 13 adult subjects (age range: 18 to 35 years; mean: 24.6).
Swedish: Totalt rekryterades 25 patienter, inklusive 12 pediatriska försökspersoner (åldersintervall: 6 till 17 år, genomsnitt: 10,9 år) och 13 vuxna patienter (åldersintervall: 18 till 35 år, genomsnitt: 24,6).
English: Lamzede requires reconstitution and is intended for intravenous infusion only.
Swedish: Lamzede kräver beredning och är endast avsett för intravenös infusion.
English: Overall effects of treatment were evaluated in the domains of pharmacodynamics (reduction of serum oligosaccharides), functional (three-minute stair climbing test (3MSCT), six-minute walking test (6MWT), and forced vital capacity (FVC) % predicted) and quality of life (childhood health assessment questionnaire (CHAQ) disability index (DI) and CHAQ VAS pain (visual analogue scale)).
Swedish: Samlade effekter av behandling utvärderades för domänen farmakodymamik (minskning av oligosackarider i serum), funktion (det tre minuter långa trappstegstestet (3MSCT), det sex minuter långa gångtestet (6MWT) och forcerad vitalkapacitet (FVC) i procent av förväntat värde) och livskvalitet (frågeformuläret för bedömning av hälsa och funktionsförmåga hos barn (CHAQ) index för funktionshinder (DI) och CHAQ VAS pain (visuell analog skala)).
English: If not used immediately, the reconstituted solution should be stored in a refrigerator for no longer than 24 hours.
Swedish: Om det inte används omedelbart ska den beredda lösningen förvaras i kylskåp i högst 24 timmar.
English: After reconstitution, the medicine should be used immediately.
Swedish: Efter beredning bör läkemedlet användas omedelbart.
English: <18 years(2) ≥18 years(2)
Swedish: ≥18 år(2)
English: The amino acid sequence of the monomeric protein is identical to the naturally occurring human enzyme, alpha-mannosidase.
Swedish: Aminosyrasekvensen av det monomera proteinet är identisk med det naturligt förekommande humana enzymet, alfa-mannosidas.
English: The recommended dose regimen is 1 mg/kg of body weight administered once every week by intravenous infusion at a controlled speed.
Swedish: Rekommenderad dosregim är 1 mg/kg kroppsvikt administrerat en gång i veckan genom intravenös infusion med kontrollerad hastighet.
English: Velmanase alfa exhibited a linear (i.e. first-order) pharmacokinetic profile, and Cmax and AUC increased proportionally to the dose with doses ranging from 0.8 to 3.2 mg/kg (corresponding to 25 and 100 units/kg).
Swedish: Velmanas alfa uppvisade en linjär (dvs. första ordningens) farmakokinetisk profil och Cmax och AUC ökade proportionellt med dosen med doser från 0,8 till 3,2 mg/kg (motsvarande 25 och 100 enheter/kg).
English: After the end of the infusion, velmanase alfa plasma concentrations fell in a biphasic fashion with a mean terminal elimination half-life of about 30 hours.
Swedish: Vid slutet av infusionen sjunker plasmakoncentrationer av velmanas alfa på ett bifasiskt sätt med en genomsnittlig terminal halveringstid på cirka 30 timmar.
English: No clear correlation was found between antibody titres (velmanase alfa IgG antibody level) and reduction in efficacy or occurrence of anaphylaxis or other hypersensitivity reactions.
Swedish: Ingen tydlig korrelation påvisades mellan antikroppskoncentrationer (velmanas alfa-IgG-antikroppsnivå) och minskad effekt eller förekomst av anafylaxi eller andra överkänslighetsreaktioner.
English: In both cases the patients recovered without sequelae.
Swedish: I båda fallen återhämtade sig patienterna utan följdtillstånd.
English: There is no experience with overdose of velmanase alfa.
Swedish: Det finns ingen erfarenhet av överdosering med velmanas alfa.
English: As with other enzyme replacement therapies, velmanase alfa does not cross the blood-brain-barrier.
Swedish: Liksom med andra enzymersättningsterapier passerar velmanas alfa inte blod-hjärnbarriären.
English: Thereafter each vial should be tilted and rolled gently for 15-20 seconds to enhance the dissolution process.
Swedish: Därefter ska varje injektionsflaska lutas och rullas försiktigt under 15-20 sekunder för att pulvret ska lösas upp ordentligt.
English: Pharmacodynamic Domain Response
Swedish: Svar farmakodynamisk domän
English: The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Lamzede in one or more subsets of the paediatric population in the treatment of alpha-mannosidosis disease (see section 4.2 for information on paediatric use).
Swedish: Europeiska läkemedelsmyndigheten har senarelagt kravet att skicka in studieresultat för Lamzede för en eller flera grupper av den pediatriska populationen för behandling av alfa-mannosidos (information om pediatrisk användning finns i avsnitt 4.2).
English: Criterion
Swedish: Kriterium
English: - The other ingredients are: disodium phosphate dihydrate, sodium dihydrogen phosphate dihydrate, mannitol and glycine.
Swedish: - Övriga innehållsämnen är: dinatriumfosfatdihydrat, natriumdivätefosfatdihydrat, mannitol och glycin.
English: - If the infusion-related reaction is severe, your doctor will stop the infusion immediately and start giving you appropriate medical treatment.
Swedish: - Om den infusionsrelaterade reaktionen är svår kommer din läkare att omedelbart avbryta infusionen och ge dig lämplig medicinsk behandling.
English: The solution should be clear and not used if opaque particles are observed or if the solution is discoloured.
Swedish: Lösningen ska vara klar och den ska inte användas om ogenomskinliga partiklar eller missfärgning observeras.
English: All but one patient were naïve to the treatment with velmanase alfa.
Swedish: Alla utom en patient var behandlingsnaiva avseende velmanas alfa.
English: Velmanase alfa is intended to supplement or replace natural alpha-mannosidase, an enzyme that catalyses the sequential degradation of hybrid and complex high-mannose oligosaccharides in the lysosome, reducing the amount of accumulated mannose-rich oligosaccharides.
Swedish: Velmanas alfa är avsett att komplettera eller ersätta naturligt alfa-mannosidas, ett enzym som katalyserar den sekventiella nedbrytningen av oligosackarider av hybridtyp och komplexa oligosackarider med högt mannosinnehåll i lysosomerna, vilket minskar mängden av ansamlade mannosrika oligosackarider.
English: In case symptoms such as angioedema (tongue or throat swelling), upper airway obstruction or hypotension occur during or immediately after infusion, anaphylaxis or an anaphylactoid reaction should be suspected.
Swedish: Vid symtom såsom angioödem (svullen tunga eller svalg), obstruktion i övre luftvägarna eller hypotoni under eller omedelbart efter infusion ska anafylaxi eller en anafylaktoid reaktion misstänkas.
English: d) The reconstituted solution is to be slowly withdrawn from each vial with caution to avoid foaming in the syringe.
Swedish: d) Den beredda lösningen ska långsamt dras upp från varje injektionsflaska med varsamhet för att undvika skumbildning i sprutan.
English: Lamzede contains sodium
Swedish: Lamzede innehåller natrium
English: If severe allergic or anaphylactic-type reactions occur, immediate discontinuation of velmanase alfa is recommended and current medical standards for emergency treatment are to be followed.
Swedish: Om svåra allergiska eller anafylaktiska reaktioner inträffar rekommenderas att behandlingen med velmanas alfa avbryts omedelbart och att gällande standardrutiner för medicinsk akutbehandling följs.
English: A volume of 10 mL sodium chloride solution should be administered through the infusion system to infuse the remaining fraction of Lamzede in the line to the patient.
Swedish: En volym på 10 ml natriumkloridlösning ska administreras genom infusionssystemet för att infundera den fraktion av Lamzede som finns kvar i slangen till patienten.
English: Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, enzymes.
Swedish: Farmakoterapeutisk grupp: Övriga medel för matsmältning och ämnesomsättning, enzymer.
English: Alpha-mannosidosis disease is a rare genetic disorder caused by a lack of an enzyme named alpha-mannosidase, which is needed to break down certain sugar compounds (called ‘mannose-rich oligosaccharides') in the body.
Swedish: Alfa-mannosidos är en sällsynt genetisk sjukdom som orsakas av brist på enzymet alfa-mannosidas som behövs för att bryta ner vissa sockerarter (s.k. mannosrika oligosackarider) i kroppen.
English: The maximum dose of velmanase alfa in clinical studies was a single administration of 100 units/kg (approximately corresponding to 3.2 mg/kg).
Swedish: Den maximala dosen av velmanas alfa i kliniska studier var en engångsadministrering av 100 enheter/kg (ungefär motsvarande 3,2 mg/kg).
English: IRRs include hypersensitivity in 3 patients and anaphylactoid reaction in 1 patient.
Swedish: IRR inkluderar överkänslighet hos tre patienter och anafylaktoid reaktion hos en patient.
English: Once it has been made up, the medicine will be given by infusion pump (drip) into a vein over a period of at least 50 minutes under your doctor's supervision.
Swedish: När det har blandats ges läkemedlet via en infusionspump (dropp) i en ven under minst 50 minuter under överinseende av läkaren.
English: At steady-state after weekly infusion administration of 1 mg/kg of velmanase alfa, the mean maximum plasma concentration was about 8 µg/mL and was reached at 1.8 hours after the start of administration corresponding to the mean infusion duration time.
Swedish: Vid steady state efter infusion av 1 mg/kg velmanas alfa en gång i veckan var den genomsnittliga maximala plasmakoncentrationen cirka 8 µg/ml och uppnåddes 1,8 timmar efter start av administrering, vilket motsvarar den genomsnittliga infusionstiden.
English: Velmanase alfa, the active substance of Lamzede, is a recombinant form of human alpha-mannosidase.
Swedish: Velmanas alfa, den aktiva substansen i Lamzede, är en rekombinant form av humant alfa-mannosidas.
English: Use of velmanase alfa in the age group 6 to 17 years is supported by evidence from clinical studies in paediatric (19 out of 33 patients) and adult patients.
Swedish: Användning av velmanas alfa i åldersgruppen 6 till 17 år stöds av evidens från kliniska studier med pediatriska (19 av 33 patienter) och vuxna patienter.
English: The IRRs observed in clinical studies of velmanase alfa were characterised by a rapid onset of symptoms and were of mild to moderate severity.
Swedish: IRR som observerades i kliniska studier av velmanas alfa karakteriserades av snabb symtomdebut och var av lindrig till måttlig svårighetsgrad.
English: In the clinical studies, one patient experienced acute renal failure considered possibly related to the study treatment.
Swedish: I de kliniska studierna drabbades en patient av akut njursvikt som möjligen var relaterad till studiebehandlingen.
English: The patient should be observed for IRRs for at least one hour after the infusion according to clinical conditions and the physician's judgment.
Swedish: Patienten ska observeras för IRR under minst en timme efter infusion i enlighet med kliniska förhållanden och läkarens bedömning.
English: Serum oligosaccharide concentration (μmol/l) Overall(1)
Swedish: Oligosackaridkoncentration i serum (μmol/l) Totalt(1)
English: Serum oligosaccharide concentration (µmol/L)
Swedish: Oligosackaridkoncentration i serum (µmol/l)
English: Table 1: Adverse reactions reported in clinical studies in patients with alpha-mannosidosis treated with velmanase alfa
Swedish: Tabell 1: Biverkningar rapporterade i kliniska studier hos patienter med alfa-mannosidos behandlade med velmanas alfa
English: The maximum infusion rate is 25 mL/hour.
Swedish: Den maximala infusionshastigheten är 25 ml/timme.
English: Package leaflet: Information for the patient Lamzede 10 mg powder for solution for infusion velmanase alfa This medicine is subject to additional monitoring.
Swedish: Bipacksedel: Information till patienten Lamzede 10 mg pulver till infusionsvätska, lösning velmanas alfa Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning.
English: For further instructions, see section 4.4.
Swedish: Ytterligare anvisningar finns i avsnitt 4.4.
English: The vial should not be inverted, swirled, or shaken.
Swedish: Injektionsflaskan ska inte vändas upp och ned, snurras eller skakas.
English: If you experience an infusion-related reaction, you must tell your doctor immediately.
Swedish: Om du får en infusionsrelaterad reaktion måste du omedelbart tala om det för läkaren.
English: The recommended dose of Lamzede is 1 mg/kg of body weight given once every week.
Swedish: Rekommenderad dos av Lamzede är 1 mg/kg kroppsvikt givet en gång i veckan.
English: The adverse reactions reflecting exposure of 33 patients treated with velmanase alfa in clinical studies are listed in the table 1 below.
Swedish: Biverkningar som speglar exponering hos 33 patienter behandlade med velmanas alfa i kliniska studier redovisas i tabell 1 nedan.
English: b) The powder should be reconstituted in the vial by a slow drop-wise addition of the water for injections down the inside of the vial and not directly onto the lyophilised powder.
Swedish: b) Pulvret ska beredas i injektionsflaskan genom långsam droppvis tillsats av vatten för injektionsvätskor på insidan av injektionsflaskan och inte direkt på det frystorkade pulvret.
English: Velmanase alfa is designed to replace the missing enzyme in patients with alpha-mannosidosis disease.
Swedish: Velmanas alfa är avsett att ersätta enzymet som saknas hos patienter med alfa-mannosidos.
English: Consequently hepatic and renal impairment are not expected to affect the pharmacokinetic of velmanase alfa.
Swedish: Som en konsekvens förväntas inte nedsatt lever- och njurfunktion påverka farmakokinetiken för velmanas alfa.
English: p-value [95% CI]
Swedish: p-värde [95 % KI]
English: Instructions for reconstitution and administration
Swedish: Anvisningar för beredning och administrering
English: There were no apparent pharmacokinetic gender differences in patients with alpha-mannosidosis disease.
Swedish: Det förekom inga tydliga könsskillnader vad gäller farmakokinetiken hos patienter med alfamannosidos.
English: The typical manifestations of the disease include distinctive facial features, mental retardation, difficulty in controlling movements, difficulties in hearing and speaking, frequent infections, skeletal problems, muscle pain and weakness.
Swedish: De typiska yttringarna av sjukdomen inkluderar karakteristiska ansiktsdrag, psykisk utvecklingsstörning, svårighet att kontrollera rörelser, hörsel- och talsvårigheter, täta infektioner, skelettproblem, muskelsmärta och muskelsvaghet.
English: Lamzede is supplied in a vial as a powder for infusion which will be made up with water for injections before being given.
Swedish: Lamzede levereras i en injektionsflaska som pulver till infusionsvätska som blandas med vatten för injektionsvätskor innan det ges.
English: 10 mL vial (Type I glass) with a bromobutyl rubber stopper, an aluminium seal and a polypropylene flip off cap.
Swedish: 10 ml injektionsflaska (typ I-glas) med en propp av bromobutylgummi, en aluminiumförsegling och ett snäpplock av polypropen.
English: 10 mg velmanase alfa
Swedish: 10 mg velmanas alfa
English: Table 3: Change of clinical endpoints from baseline to the last observation in rhLAMAN-10 study (source data: rhLAMAN-10)
Swedish: Tabell 3: Förändring av kliniska resultatmått från baslinjen till den sista observationen i studien rhLAMAN-10 (källdata: rhLAMAN-10)
English: The clearance of velmanase alfa from plasma (mean 6.7 mL/h/kg) is consistent with a rapid cellular uptake of velmanase alfa via mannose receptors.
Swedish: Clearance av velmanas alfa från plasma (medelvärde 6,7 ml/timme/kg) motsvarar ett snabbt cellupptag av velmanas alfa via mannosreceptorer.
English: Absolute change from baseline Mean
Swedish: Absolut förändring från baslinjen, medelvärde
English: SPECIFIC OBLIGATION TO COMPLETE POSTAUTHORISATION MEASURES FOR THE MARKETING AUTHORISATION UNDER EXCEPTIONAL CIRCUMSTANCES
Swedish: SÄRSKILD SKYLDIGHET ATT VIDTA ÅTGÄRDER EFTER GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING FÖR GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING I UNDANTAGSFALL
English: A total of 33 patients (20 males and 13 females, ranging in age from 6 to 35 years) were exposed to velmanase alfa in five clinical studies.
Swedish: Totalt 33 patienter (20 män och 13 kvinnor, i åldrar i intervallet från 6 till 35 år) exponerades för velmanas alfa i fem kliniska studier.
English: November 2020
Swedish: Slutlig studierapport: November 2020
English: Velmanase alfa is a protein and is predicted to be metabolically degraded into amino acids.
Swedish: Velmanas alfa är ett protein och förväntas brytas ned metabolt till aminosyror.
English: The treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with alpha-mannosidosis or in the administration of other enzyme replacement therapies (ERT) for lysosomal storage disorder.
Swedish: Behandlingen ska övervakas av läkare med erfarenhet av att vårda patienter med alfa-mannosidos eller av att administrera andra enzymersättningsterapier (ERT) för lysosomala sjukdomar.
English: In the phase 3 pivotal multi-centre, double-blind, randomised, placebo-controlled, parallel group study rhLAMAN-05, the efficacy and safety of repeated administrations of velmanase alfa over 52 weeks at a dose of 1 mg/kg given weekly as intravenous infusion were investigated.
Swedish: I den pivotala, dubbelblinda, randomiserade, placebokontrollerade och parallellgrupperade fas 3-multicenterstudien rhLAMAN-05 undersöktes effekt och säkerhet vid upprepade administreringar av velmanas alfa under 52 veckor vid en dos på 1 mg/kg given en gång i veckan som intravenös infusion.
English: The long-term efficacy and safety of velmanase alfa was investigated in the uncontrolled, open label, phase 3 clinical study rhLAMAN-10 in 33 subjects (19 paediatrics and 14 adults, from 6 to 35 years at treatment initiation) who previously participated in velmanase alfa studies.
Swedish: Långvarig effekt och säkerhet för velmanas alfa undersöktes i den okontrollerade och öppna kliniska fas 3-studien rhLAMAN-10 med 33 patienter (19 pediatriska och 14 vuxna, från 6 till 35 år vid behandlingsstart) som tidigare deltagit i studier med velmanas alfa.
English: FVC (% of predicted) Overall
Swedish: FVC (% av förväntat)
English: The metabolic pathway of velmanase alfa is predicted to be similar to other natural occurring proteins that degrade into small peptides and finally into amino acids.
Swedish: Den metabola reaktionsvägen för velmanas alfa förväntas likna andra naturligt förekommande proteiner som bryts ned till små peptider och slutligen till aminosyror.
English: Lamzede contains the active substance velmanase alfa which belongs to a group of medicines known as enzyme replacement therapies.
Swedish: Lamzede innehåller den aktiva substansen velmanas alfa som tillhör en grupp läkemedel som kallas enzymersättningsterapier.
English: Each vial is reconstituted by slowly injecting 5 mL of water for injections to the inside of the wall of each vial.
Swedish: Varje injektionsflaska bereds genom att 5 ml vatten för injektionsvätskor injiceras långsamt i varje injektionsflaska mot dess innervägg.
English: Based on this criteria mild to moderate patients, presenting heterogeneous severity with ability to perform endurance tests, large variability of clinical manifestations and age of onset were enrolled.
Swedish: Baserat på detta kriterium rekryterades patienter med lindrig till medelsvår sjukdomsform och som uppvisade en heterogen svårighetsgrad men som fortfarande var i stånd till att utföra uthållighetstest samt hade stor variabilitet i kliniska manifestationer och debutåldrar.
English: rhLAMAN-10 study n=33
Swedish: Studien rhLAMANn=33
English: The European Medicines Agency will review any new information on this medicine every year and this leaflet will be updated as necessary.
Swedish: Europeiska läkemedelsmyndigheten går varje år igenom all ny information som kan ha kommit fram om detta läkemedel och uppdaterar denna produktresumé när så behövs.
English: If not used immediately, the reconstituted solution may be stored up to 24 hours at 2°C to 8°C.
Swedish: Om det inte används omedelbart kan den beredda lösningen förvaras i kylskåp i högst 24 timmar vid 2 °C till 8 °C.
English: Enzyme replacement therapy for the treatment of non-neurological manifestations in patients with mild to moderate alpha-mannosidosis.
Swedish: Enzymersättningsterapi för behandling av icke-neurologiska manifestationer hos patienter med lindrig till medelsvår alfa-mannosidos.
English: Table 4: Multiparametric responder analysis: MCID(1) Responders Rates by Endpoints and Domains (source data: rhLAMAN-05; rhLAMAN-10)
Swedish: Table 4: Multiparametrisk responderanalys: MCID(1)-responderfrekvenser per effektmått och domän (källdata: rhLAMAN-05; rhLAMAN-10)
English: Overall
Swedish: Sammantaget
English: Functional Domain Response Combined
Swedish: Svar i funktionsdomän Sammantaget
English: Overall, 58% of patients (19 out of 33) with alpha-mannosidosis receiving velmanase alfa in clinical studies were aged 6 to 17 years at the start of the study.
Swedish: Totalt var 58 % av patienterna (19 av 33) med alfa-mannosidos som fick velmanas alfa i kliniska studier i åldern 6 till 17 år vid studiestart.