FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
Dutch: Het is opmerkelijk dat een groter percentage patiënten met een beter motorisch resultaat, stabiliteit of verbetering vertoont in groeiparameters (gewicht), terwijl het overgrote merendeel van de patiënten, ongeacht hun motorisch resultaat of hun vermogens bij baseline, verbetering van de cardiomyopathie vertonen uitgedrukt als verandering in de Z-score van de LVM-index.
English: However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
Dutch: In het onbehandelde historische cohort werd de overleving zonder invasieve beademing echter niet gedocumenteerd; het is dan ook niet mogelijk de resultaten voor dit eindpunt te vergelijken.
English: Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later.
Dutch: Patiënten in het onbehandelde historische cohort waren in 1995 of later geboren.
English: After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive.
Dutch: Na een behandeling van 52 weken, waren 16 van de 21 patiënten (76,2%) die met Myozyme waren behandeld nog in leven.
English: Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
Dutch: Alglucosidase-alfa kan in de moedermelk uitgescheiden worden.
English: The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial.
Dutch: Het gereconstitueerde volume maakt het mogelijk om 10,0 ml (gelijk aan 50 mg) uit elke flacon op te zuigen.
English: Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Dutch: Aangezien er geen gegevens beschikbaar zijn over de effecten van alglucosidase-alfa op pasgeboren baby's via de moedermelk, wordt aanbevolen de borstvoeding tijdens het gebruik van Myozyme te staken.
English: Mean plasma elimination half-life (t1/2) was 2.75 hours for the two dose groups.
Dutch: De gemiddelde eliminatiehalfwaardetijd (t1/2) was 2,75 uur voor de twee doseringsgroepen.
English: This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained.
Dutch: Dit dient vervolgens als volgt te worden verdund: Zuig langzaam de gereconstitueerde oplossing uit elke flacon op tot het volume voor de dosis van de patiënt verkregen is.
English: The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
Dutch: Het onbehandelde historische cohort kwam overeen met de populatie van het pivotal onderzoek en was afgeleid van een retrospectieve studie naar het natuurlijk beloop (n = 42) bij patiënten met de infantiel-verworven ziekte van Pompe.
English: • Swelling and thickening of the skin at infusion site in case of leakage of the product outside blood vessels
Dutch: • Zwelling en verdikking van de huid ter hoogte van de infusieplaats in geval van een lek van het geneesmiddel buiten de bloedvaten
English: Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient's dose regimen (mg/kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Dutch: Bepaal het aantal flacons dat moet worden gereconstitueerd op basis van de dosering (mg/kg) van de individuele patiënt, en haal het benodigde aantal flacons uit de koelkast om ze op kamertemperatuur te laten komen (ongeveer 30 minuten).
English: Table 4: Change from baseline: efficacy outcomes in the placebo-controlled study
Dutch: Verandering ten opzichte van de baseline: uitkomsten van werkzaamheidsanalyses in het placebogecontroleerde onderzoek
English: Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, enzymes.
Dutch: Farmacotherapeutische categorie: Overige spijsverteringskanaal en stofwisselingsproducten, enzymen.
English: Mean ± s.d Median
Dutch: Gemiddeld ± SD Mediaan
English: It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
Dutch: Het wordt voorondersteld dat Myozyme de lysosomale GAA-activiteit herstelt, waardoor de functie van hart- en skeletspieren gestabiliseerd of hersteld wordt (inclusief de ademhalingsspieren).
English: Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Dutch: Aangezien alglucosidase-alfa een recombinant humaan eiwit is, is het een onwaarschijnlijke kandidaat voor cytochroom P450 gemedieerde geneesmiddeleninteracties.
English: You should not be given Myozyme during pregnancy unless clearly necessary.
Dutch: Myozyme mag niet tijdens de zwangerschap worden gegeven, tenzij dit duidelijk noodzakelijk is.
English: Because dizziness has been reported as an infusion associated reaction, this may affect the ability to drive and use machines on the day of the infusion.
Dutch: Omdat duizeligheid is gemeld als infusiegerelateerde bijwerking, kan dit op de dag van de infusie van invloed zijn op de rijvaardigheid en het vermogen om machines te bedienen.
English: Myozyme contains an artificial enzyme called alglucosidase alfa - this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Dutch: Myozyme bevat een kunstmatig enzym dat alglucosidasealfa wordt genoemd, welke het natuurlijke enzym kan vervangen dat ontbreekt bij mensen met de ziekte van Pompe.
English: The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
Dutch: De gezamenlijke gegevens suggereren dat vroege diagnose en behandeling in een vroeg stadium van de ziekte van cruciaal belang zijn voor de beste uitkomst bij deze patiënten met de infantiel-verworven ziekte van Pompe.
English: Myozyme will be given to you under the supervision of a doctor who is experienced in the treatment of Pompe disease.
Dutch: Myozyme wordt aan u gegeven onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van de ziekte van Pompe.
English: In these patients renal biopsy showed immune complex deposition.
Dutch: Nierbiopsie bij deze patiënten toonde immuuncomplexafzetting aan.
English: • Low level of oxygen in the blood
Dutch: • Laag zuurstofgehalte in het bloed
English: • Low blood pressure
Dutch: • Lage bloeddruk
English: Patients presented with a constellation of signs and symptoms, primarily respiratory, cardiovascular, edematous and/or cutaneous in nature (see section 4.4).
Dutch: De patiënten hadden een constellatie van een aantal specifieke verschijnselen en symptomen die voornamelijk van respiratoire, cardiovasculaire, oedemateuze en/of cutaneuze aard waren (zie rubriek 4.4).
English: • Pain or local reaction at the site of the drip
Dutch: • Pijn of plaatselijke reactie op de infusieplaats
English: Due to the bloodbrain barrier effect and the enzyme's size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
Dutch: Door de bloed-hersenbarrière en de afmeting van het enzym is het onwaarschijnlijk dat alglucosidase-alfa opgenomen wordt in het centrale zenuwstelsel.
English: After 104 weeks of treatment, 14 of 21 patients (66.7%) were alive and 1 patient was alive but had discontinued from the study.
Dutch: Na een behandeling van 104 weken waren 14 van de 21 patiënten (66,7%) nog in leven en één patiënt was nog in leven, maar had zich uit het onderzoek teruggetrokken.
English: Reactions in 2 of these patients were IgE-mediated hypersensitivity reactions.
Dutch: Bij 2 van deze patiënten ging het hierbij om een door IgE veroorzaakte overgevoeligheidsreactie.
English: Name and address of the manufacturers of the biological active substance Genzyme Corporation 45, 51, 76, 74 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, United States
Dutch: Genzyme Corporation 45, 51, 76, 74 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, Verenigde Staten
English: Myozyme contains sodium
Dutch: Myozyme bevat natrium
English: AUC∞ and Cmax were similar at week 0, 12 and 52 visits indicating alglucosidase alfa pharmacokinetics were not timedependent (Table 5).
Dutch: AUC∞ en Cmax waren gelijk bij de bezoeken in week 0, 12 en 52, waaruit bleek dat de farmacokinetiek van alglucosidase-alfa niet tijdsafhankelijk is (tabel 5).
English: In two additional open-label clinical trials with Myozyme with a follow-up of 24 months, ten patients with severe late-onset Pompe disease (moderate to severe motor impairment and assisted ventilation) showed a variable response on measures of motor and respiratory functions, mostly in the form of a modest improvement (AGLU03105, AGLU04107).
Dutch: In twee andere open-label klinische studies met Myozyme met een follow-up van 24 maanden vertoonden 10 patiënten met ernstige laat-verworven ziekte van Pompe (matig ernstige tot ernstige motorische beperking en beademingsondersteuning) een variabele respons met betrekking tot motorische en ademhalingsfuncties, meestal in de vorm van een bescheiden verbetering (AGLU03105, AGLU04107).
English: Note: Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Dutch: Opmerking: de resultaten zijn gebaseerd op een Cox-regressieanalyse van de proportionele risico's, waarbij de behandeling als een over tijd variërend covariaat meegenomen werd; de analyse bevat tevens de leeftijd ten tijde van de diagnose en de leeftijd op het moment dat de symptomen zich manifesteerden.
English: Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
Dutch: Reconstitutie en verdunning dienen in overeenstemming met geldende richtlijnen te worden uitgevoerd, met name met betrekking tot de aseptiek.
English: The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form.
Dutch: De laat-verworven vorm van de ziekte van Pompe manifesteert zich bij zuigelingen, jongeren, adolescenten of zelfs volwassenen en schrijdt aanzienlijk minder snel voort dan de infantiel-verworven vorm.
English: The primary endpoint was the proportion of patients who were alive and free of invasive ventilator support.
Dutch: Het primaire eindpunt was het aantal patiënten dat in leven was en geen invasieve beademing behoefde.
English: Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1.
Dutch: Bijwerkingen die bij ten minste 2 patiënten optraden, zijn vermeld in tabel 1.
English: The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
Dutch: De klinische presentatie van de ziekte van Pompe kan beschreven worden als een spectrum dat varieert van een snel voortschrijdende infantiel-verworven vorm (de symptomen van de ziekte van Pompe manifesteren zich meestal in het eerste levensjaar en een zeer korte levensverwachting) tot een minder snel voortschrijdende laat-verworven vorm.
English: Only one patient became wheelchair-free.
Dutch: Slechts één patiënt kon van verder gebruik van de rolstoel afzien.
English: Patients with Pompe disease are at increased risk of respiratory infections due to the progressive effects of the disease on the respiratory muscles.
Dutch: Patiënten met de ziekte van Pompe lopen risico op respiratoire infecties als gevolg van de progressieve effecten van de ziekte op de ademhalingsspieren.
English: Additional efficacy data showed that of 16 patients who were free of invasive-ventilator support at baseline, 7 remained so after 104 weeks of treatment.
Dutch: Uit aanvullende werkzaamheidsgegevens bleek dat bij 7 van de 16 patiënten die bij baseline geen invasieve beademingsondersteuning behoefden, dit ook na 104 behandelingsweken niet nodig was.
English: After the first year (64 up to 130 weeks) of treatment LVM further decreased in 8 patients.
Dutch: Na het eerste jaar (64 tot 130 weken) van de behandeling nam de LVM verder af bij 8 patiënten.
English: Hypersensitivity/Anaphylactic reactions
Dutch: Overgevoeligheid/anafylactische reacties
English: The co-primary efficacy outcome assessments were distance walked (meters) in 6 minutes (6-Minute Walk Test, 6MWT) and FVC (Forced Vital Capacity) % predicted in the sitting position.
Dutch: De co-primaire eindpunten ten aanzien van de werkzaamheid werden bepaald aan de hand van een looptest (meters) van 6 minuten (6MWT) en de FVC (geforceerde vitale capaciteit), uitgedrukt in het percentage van de voorspelde capaciteit in zittende positie.
English: Urticaria Rash papular Pruritus Hyperhidrosis not known
Dutch: Urticaria Papulaire huiduitslag Pruritus Hyperhidrosis niet bekend
English: After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
Dutch: Na een behandeling van 52 weken waren alle 18 patiënten die met Myozyme behandeld werden in leven en 15 van de 18 patiënten waren in leven zonder invasieve beademing, terwijl slechts 1 van de 42 patiënten in het onbehandelde historische cohort in leven was op een leeftijd van 18 maanden.
English: IOPD Immune Tolerance Induction
Dutch: Immuuntolerantie-inductie bij IOPD
English: The study data demonstrated that prophylactic ITI prevents or reduces the occurrence of antibodies against alglucosidase alfa over time, which may maintain clinical benefit of ERT and improve survival in CRIM-negative IOPD patients.
Dutch: De onderzoeksgegevens toonden aan dat profylactisch ITI het optreden van antilichamen tegen alglucosidase alfa verhindert of vermindert na verloop van tijd, wat het klinisch voordeel van ERT kan behouden en overleving kan verbeteren bij CRIM-negatieve IOPD-patiënten.
English: Any unused product should be discarded.
Dutch: Alle ongebruikte oplossing dient weggegooid te worden.
English: Of the 21 patients, 16 survived through the end of this study, with a median time from ERT initiation to last assessment of 44.6 months (range: 5.7 to 105.47); 5 patients died due to respiratory failure and disease progression, all of whom were ERTnaïve at the start of ERT+ITI treatment.
Dutch: Van de 21 patiënten overleefden 16 tot aan het einde van deze studie, met een mediane tijd van initiatie van ERT tot de laatste beoordeling van 44,6 maanden (bereik: 5,7 tot 105,47); 5 patiënten stierven wegens respiratoir falen en ziekteprogressie; zij waren allemaal ERT-naïef bij het begin van de behandeling met ERT+ITI.
English: Mean plasma clearance (CL) was 21.4 ml/h/kg and mean volume of distribution at steady state (Vss) was 66.2 ml/kg for both dose groups with small between-subject variability of 15% and 11%, respectively.
Dutch: De gemiddelde klaring uit het plasma (CL) was 21,4 ml/uur/kg en het gemiddelde steady-state verdelingsvolume (Vss) was 66,2 ml/kg voor beide doseringsgroepen met een kleine tussen-proefpersoon variantie van respectievelijk 15% en 11%.
English: Subjects were aged 6 months or less at the onset of treatment.
Dutch: Patiënten waren 6 maanden of jonger op het moment dat de behandeling werd gestart.
English: Recurrent reactions consisting of flu-like illness or a combination of events such as fever, chills, myalgia, arthralgia, pain, or fatigue occurring post-infusion and lasting usually for a few days, have been observed in some patients treated with alglucosidase alfa.
Dutch: Terugkerende bijwerkingen zoals griepachtige verschijnselen of een combinatie van verschijnselen als koorts, rillingen, myalgie, artralgie, pijn of vermoeidheid, die optreden na de infusie en gewoonlijk een paar dagen duren, zijn waargenomen bij enkele patiënten onder behandeling met alglucosidase-alfa.
English: The recommended dosage of Myozyme is 20 mg per kg of body weight.
Dutch: De aanbevolen dosering van Myozyme is 20 mg per kilogram lichaamsgewicht.
English: If you experience swelling of your lower limbs or generalized swelling, please inform your doctor.
Dutch: Indien u zwelling van uw onderste ledematen of gegeneraliseerde zwelling ondervindt, stelt u uw arts hiervan op de hoogte.
English: If you are treated with Myozyme, you may experience an infusion-associated reaction while you are being given the medicine or during the hours following the infusion.
Dutch: Als u met Myozyme behandeld wordt, kunt u infusiegerelateerde bijwerkingen ondervinden bij de toediening van het geneesmiddel of in de uren na de infusie.
English: Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid αglucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Dutch: De ziekte van Pompe behoort tot de lysosomale stapelingsziekten, omdat de ziekte veroorzaakt wordt door een tekort aan natuurlijk voorkomend lysosomale hydrolase, zure α-glucosidase (GAA) dat lysosomaal glycogeen afbreekt tot glucose.
English: Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
Dutch: Deze patiënten dienen daarom nog zorgvuldiger in de gaten te worden gehouden tijdens de toediening van Myozyme.
English: Of the 3 patients with significant pulmonary involvement at screening/baseline (percentage predicted forced vital capacity in the sitting position ranging from 5867%), two demonstrated clinically meaningful improvements in FVC (+11.5% and +16.0%) in the sitting position by Week 26.
Dutch: Van de 3 patiënten met een significante pulmonale component bij de screening/baseline(het percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) in zittende positie varieerde van 58-67%), vertoonden twee na 26 weken een klinisch betekenisvolle verbetering in FVC in zittende positie (+11,5 en +16,0%).
English: Hypertension Hypotension Vasoconstriction Pallor
Dutch: Hypertensie Hypotensie Vasoconstrictie Bleekheid
English: -The other ingredients are
Dutch: - De andere stoffen in dit middel zijn:
English: In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to alglucosidase alfa typically within 3 months of treatment.
Dutch: In klinisch onderzoek ontwikkelde een meerderheid van de patiënten IgG-antilichamen tegen alglucosidase-alfa, meestal binnen 3 maanden na start van de behandeling.
English: 3 Reactions reported more frequently in the placebo group than in the Myozyme group in late-onset patients.
Dutch: 3 Bijwerkingen die vaker zijn gerapporteerd in de placebo-groep dan in de Myozyme-groep bij patiënten met de laat-verworven ziekte van Pompe.
English: Remove airspace within the infusion bag.
Dutch: Verwijder de lucht uit de infuuszak.
English: The recommended dosage of Myozyme in children and adolescents is the same as in adults.
Dutch: Gebruik bij kinderen en jongeren tot 18 jaar De aanbevolen dosering van Myozyme bij kinderen en jongeren tot 18 jaar is hetzelfde als bij volwassenen.
English: After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
Dutch: Na een behandelingsperiode van ten minste 52 weken werden 16 van deze 18 patiënten opgenomen in een vervolgonderzoek, waarbij de behandeling met dezelfde dosis gedurende een periode van maximaal drie jaar (150 weken) werd voortgezet.
English: It is supplied as a powder which will be mixed with sterile water before it is given.
Dutch: Het wordt geleverd in de vorm van een poeder, dat wordt verdund met steriel water voordat het wordt toegediend.
English: The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg enzyme/ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Dutch: Het gereconstitueerde volume is 10,5 ml, dat 5 mg enzym/ml bevat, en ziet eruit als een heldere, kleurloze tot lichtgele oplossing die deeltjes kan bevatten in de vorm van dunne witte draden of doorzichtige vezels.
English: Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Dutch: De infuuszak voorzichtig omdraaien of masseren om de verdunde oplossing te mengen.
English: Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“infusion related effects”).
Dutch: Bijwerkingen bij patiënten deden zich met name voor tijdens de toediening van het geneesmiddel of kort daarna (‘infusiegerelateerde bijwerkingen').
English: In 12 patients with available data the AUC∞ and Cmax were approximately equivalent to those observed for the 20 mg/kg dose group in the pivotal trial.
Dutch: Voor de 12 patiënten met beschikbare waarden waren de AUC- en Cmax-waarden ongeveer equivalent aan de geobserveerde waarden van de 20 mg/kg doseringsgroep in het pivot-onderzoek.
English: You may need to be given pre-treatment medicines to prevent an allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics).
Dutch: Het kan noodzakelijk zijn u vooraf te behandelen met aanvullende medicatie om een allergische reactie te voorkomen (bijv. antihistaminica en/of corticosteroïden) of om de koorts te verlagen (anti koortsmiddelen).
English: • Inflammation of membrane that covers eyeball and eyelid
Dutch: • Ontsteking van het membraan dat de oogbal en de oogleden bedekt
English: In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
Dutch: In een retrospectief onderzoek van het natuurlijk beloop bij patiënten met de infantiel-verworven ziekte van Pompe (n=168), manifesteerden de eerste symptomen zich op de mediane leeftijd van 2,0 maanden; de mediane leeftijd bij overlijden was 9,0 maanden.
English: Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α-glucosidase deficiency).
Dutch: Myozyme is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangingstherapie (ERT = Enzyme Replacement Therapy) bij patiënten met een bevestigde diagnose van de ziekte van Pompe (zure -glucosidasedeficiëntie).
English: The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters.
Dutch: Het overgrote deel van de patiënten met de infantiel-verworven ziekte van Pompe, die met Myozyme behandeld werden, vertonen een verbetering in de hartfunctie en een stabilisering of verbetering in groeiparameters.
English: After 52 weeks all patients continued treatment for a total duration of more than 3 years (168 weeks with a median of 121 weeks).
Dutch: Na 52 weken werd de behandeling bij alle patiënten voortgezet gedurende ruim 3 jaar (168 weken met een mediaan van 121 weken).
English: Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
Dutch: Een behandeling met Myozyme dient onder toezicht van een arts te staan die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met de ziekte van Pompe of andere aangeboren stofwisselings- of neuromusculaire ziekten.
English: Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Dutch: Reconstitueer elke 50 mg flacon Myozyme met 10,3 ml water voor injecties.
English: There are no data from the use of alglucosidase alfa in pregnant women.
Dutch: Er zijn geen gegevens beschikbaar over het gebruik van alglucosidase-alfa bij zwangere vrouwen.