FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Finnish: Pusseja on säilytettävä ulkopakkauksessa, kunnes ne ovat käyttövalmiita.
Bulgarian: Инфузионните сакове трябва да се съхраняват във външния контейнер до готовност за употреба.
Finnish: Hoitoaikeen (ITT) mukaisen potilasjoukon tulokset 3 vuoden kuluttua keskeisessä tutkimuksessa*
Bulgarian: Резултати след 3 години за ITT популацията в основното проучване*
Finnish: Tämän lääkevalmisteen antaa kokenut lääkäri, ja hän vastaa valmisteen oikeasta hävittämisestä.
Bulgarian: Тъй като това лекарство се прилага от квалифициран лекар, той/тя е отговорен за правилното изхвърляне на продукта.
Finnish: Suurin osa raportoitiin 3 kuukautta - 3 vuotta kestäneen seurantajakson aikana ja korjautui, hypotyreoosia ja positiivisia tumavastaaineita lukuun ottamatta.
Bulgarian: По-голямата част са съобщавани по време на 3-месечния до 3-годишен период на проследяване и отзвучават, с изключение на хипотиреоидизъм и положителни изследвания за ANA.
Finnish: Älä käytä tätä lääkettä ulkopakkauksen ja infuusiopussin etiketissä mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän ja kellonajan jälkeen (EXP).
Bulgarian: Не използвайте това лекарство след датата и часа на годност (Годен до:), отбелязани върху етикета на контейнера и етикета на инфузионния сак.
Finnish: Guillain-Barrén oireyhtymä
Bulgarian: Guillain-Barré
Finnish: Myyntiluvan haltijan pitää sisällyttää arkistosta saadut säännölliset seurantaraportit määräaikaisiin turvallisuuskatsauksiin ja laatia väliaikaisraportit joka toinen vuosi kunnes arkisto suljetaan.
Bulgarian: ПРУ ще планира включването на редовни доклади за прогреса на регистъра в периодичнит е актуализиран и доклади за безопасност и ще предоставя междинни доклади от проучването на всеки 2 години, докато завърши регистъра.
Finnish: Tässä keskeisessä potilasjoukossa elossaolo-osuus ilman interventiota (elossaolo-osuus ilman pitkäaikaisen (≥ 3 kuukautta kestävän) PEG-ADA-hoidon uudelleenaloittamisen tai kantasolusiirron tarvetta) oli 92 % (11 potilasta 12:sta) (yhdistetyssä potilasjoukossa 82 % (14 potilasta 17:stä)).
Bulgarian: При тази популация в основното проучване преживяемостта без интервенции (дефинирана като преживяемост без необходимост за дългосрочно (≥3 месеца) повторно започване на приложение на PEG-ADA или трансплантация на стволови клетки) е 92% (11/12 участници) (82% (14/17 участници) за интегрираната популация).
Finnish: Lisääntymis- ja kehitystoksisuutta koskevia tutkimuksia ei ole tehty.
Bulgarian: Не са провеждани проучвания относно репродукцията и развитието.
Finnish: Kerätään kantasolujen varanäyte varastoitavaksi varasoluina (ks. edellä)
Bulgarian: Взема се резервна проба от стволови клетки за да се съхранява като резерва (вижте по-горе)
Finnish: Strimvelis sisältää natriumia
Bulgarian: Strimvelis съдържа натрий
Finnish: Lisäksi yksi potilas tarvitsi tilapäisesti PEG-ADA-hoitoa autoimmuunitapahtuman vuoksi (ks. kohta 4.4).
Bulgarian: При друг участник е било необходимо временно приложение на PEG-ADA поради автоимунно събитие (вж. точка 4.4).
Finnish: ADA-SCIDtautia sairastavan potilaan elimistö ei pysty tuottamaan riittävästi adenosiinideaminaasientsyymiä (ADA), koska sitä tuottava geeni on viallinen.
Bulgarian: Хората с ADA-SCID не могат да произвеждат достатъчно ензим, наречен аденозиндезаминаза (ADA), тъй като генът за производството му е увреден.
Finnish: Ajanjakso (vuotta) n/a
Bulgarian: Времеви период (години)
Finnish: Kaikkien keskeisessä tutkimuksessa hoitoa saaneiden 12 potilaan ja myös yhdistetyssä analyysissä mukana olleiden 18 potilaan elossaolo-osuus oli 100 %, ja seuranta-ajan mediaani oli noin 7 vuotta.
Bulgarian: За всички 12 участници, лекувани в основното проучване, както и за 18-те участници в интегрирания анализ, е наблюдавана 100% степен на преживяемост, с медиана на продължителността на проследяване приблизително 7 години.
Finnish: Taulukossa 1 ovat keskeisessä tutkimuksessa hoitoa saaneiden potilaiden tulokset 3 vuoden kuluttua.
Bulgarian: Резултатите след 3 години за пациентите, лекувани в основното проучване, са представени в Таблица 1.
Finnish: Näytteitä otetaan kaksi Lääkäri ottaa luuytimen kantasoluista kaksi näytettä ennen suunniteltua hoitoa:
Bulgarian: Преди планираното лечение лекарят ще вземе две проби от стволови клетки на костния мозък:
Finnish: Strimvelis valmistetaan erityisesti kullekin potilaalle käyttäen potilaan oman luuytimen soluja.
Bulgarian: Strimvelis се произвежда специално за всеки пациент, като се използват костномозъчните клетки на самия пациент.
Finnish: Tämä näyte varastoidaan, jotta se voidaan antaa potilaalle korvaavina kantasoluina, ellei Strimvelis-hoitoa voida antaa tai ellei se tehoa (ks. kohta 2, Jos Strimvelis-hoitoa ei voida saattaa loppuun).
Bulgarian: Тя ще бъде съхранена, за да се приложи на пациента като заместващи стволови клетки, ако Strimvelis не може да се приложи или не действа (вижте „Когато лечението със Strimvelis не може да бъде завършено" в точка 2)
Finnish: Kliinisissä tutkimuksissa, joissa geeniterapiaa on annettu muihin sairauksiin (ei ADA-SCID-tautiin), joillekin potilaille kehittyi leukemia tai muita verisyöpiä.
Bulgarian: В клинични изпитвания на генна терапия за други заболявания (не ADA-SCID) някои пациенти развиват левкемия или други видове рак на кръвта.
Finnish: Mahdollinen käyttämättä jäänyt lääkevalmiste tai jäte on hävitettävä paikallisten bioturvallisuusvaatimusten mukaisesti.
Bulgarian: Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят в съответствие с местните указания за биологична безопасност.
Finnish: Strimvelis-valmistetta voidaan valmistaa vain, jos lääkäri onnistuu keräämään riittävästi oikeantyyppisiä soluja potilaan omasta luuytimestä.
Bulgarian: Strimvelis може да се произведе само, ако лекарят може да вземе достатъчно от точния вид клетки от костния мозък на пациента.
Finnish: Tämä lääkevalmiste sisältää muuntogeenisiä soluja.
Bulgarian: Този лекарствен продукт съдържа генетично модифицирани клетки.
Finnish: Se voidaan antaa vain näihin hoitoihin erikoistuneessa sairaalassa, ja sen saa antaa vain ADA-SCID-potilaiden hoitoon ja tämäntyyppisten lääkkeiden käyttöön perehtynyt lääkäri.
Bulgarian: Може да се прилага само в специализирана болница и от лекар, който има опит в лечението на пациенти с ADA-SCID и употребата на този тип лекарство.
Finnish: Tämä lääke sisältää muuntogeenisiä soluja.
Bulgarian: Това лекарство съдържа генетично модифицирани клетки.
Finnish: Strimvelis-hoitoa annettiin yhteensä 18:lle ADA-SCID-potilaalle yhdessä avoimessa keskeisessä tutkimuksessa (AD1115611; N = 12), kahdessa varhaisessa avoimessa pilottitutkimuksessa (AD1117054/AD1117056; N = 3) sekä compassionate use (erityislupakäyttö) -ohjelmassa (AD1117064; N = 3).
Bulgarian: Общо18 пациенти с ADA-SCID са лекувани със Strimvelis като част от едно отворено, основно изпитване (AD1115611; N=12), две ранни, отворени, пилотни проучвания (AD1117054/AD1117056; N=3) и една програма с милосърдна цел (AD1117064; N=3).
Finnish: Jos lääkevalmiste sisältää alle 2 miljoonaa CD34+-solua/kg, hoitavan lääkärin on yksilöllisen hyötyriskiarvion perusteella päätettävä, annetaanko lääkevalmiste potilaalle.
Bulgarian: Ако продуктът съдържа по-малко от 2 милиона CD34+ клетки/kg, лекуващият лекар трябва да вземе решение дали приложението да продължи, въз основа на индивидуална оценка на съотношението полза/риск.
Finnish: • punaiset tai sinipunaiset pisteet iholla, ihonalainen verenvuoto (idiopaattinen trombosytopeeninen purppura)
Bulgarian: • червени или лилави точки по кожата, кървене под кожата (имунна тромбоцитопенична пурпура)
Finnish: Hoidon jälkeen
Bulgarian: След лечение
Finnish: Positiivinen tulos ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) testissä tai jonkin muun EU:n kudos- ja soludirektiivissä mainitun tartuntavaaran aiheuttavan tekijän esiintyminen testissä ennen luuytimen keräystä.
Bulgarian: Положително изследване за човешки имунодефицитен вирус (HIV) или наличие на всеки друг трансмисивен инфекциозен агент, посочен в актуалната Директива на ЕС относно тъканите и клетките, преди събиране на клетките от костния мозък.
Finnish: Milano
Bulgarian: Milan
Finnish: Arkistosta saadut väliaikaisraportit pitäätoimittaa viranomaisille joka toinen vuosi.
Bulgarian: Междинните доклади от регистъра ще се подават на всеки
Finnish: Strimvelis-hoitoa saaneista potilaista 67 %:lla (12/18) oli autoimmuuneja vasta-aineita tai muita ilmenemismuotoja (esim. autoimmuuni trombosytopenia, autoimmuuni aplastinen anemia, autoimmuuni hepatiitti ja Guillain-Barrén oireyhtymä) (ks. kohta 4.8).
Bulgarian: 67% (12 от 18) от пациентите, лекувани със Strimvelis, са имали автоимунни антитела или други прояви (напр. автоимунна тромбоцитопения, автоимунна апластична анемия, автоимунен хепатит и синдром на Guillain-Barré) (вж. точка 4.8).
Finnish: Strimvelis on tarkoitettu adenosiinideaminaasin puutteesta johtuvan vaikean kombinoidun immuunivajauksen (ADA-SCID) hoitoon, kun käytettävissä ei ole sopivaa ihmisen leukosyyttiantigeenien (HLA) suhteen yhteensopivaa kantasolujen sukulaisluovuttajaa (ks. kohta 4.2 ja kohta 4.4).
Bulgarian: Strimvelis е показан за лечение на пациенти с тежък комбиниран имунодефицит, дължащ се на дефицит на аденозиндезаминаза (ADA-SCID), за които няма подходящ роднина донор на стволови клетки със съвместимост по отношение на човешките левкоцитни антигени (HLA) (вж. точка 4.2 и точка 4.4).
Finnish: Esilääkitys Suositellaan, että potilaalle annetaan antihistamiinia laskimoon 15-30 minuuttia ennen Strimvelis-infuusiota.
Bulgarian: Препоръчва се интравенозно приложение на антихистамин 15-30 минути преди инфузията на
Finnish: Tästä näytteestä tehdään Strimvelis-valmiste siirtämällä soluihin uusi geeni.
Bulgarian: Тя ще бъде използвана за производство на Strimvelis чрез поставяне на нов ген в клетките.
Finnish: Koulutusmateriaalin tulee käsitellä seuraavia turvallisuusaiheita/avainkohtia: autoimmuniteetti, tulokseton vaste geeniterapiaan ja insertionaalisesta onkogeneesista johtuva maligniteetti (esim. leukemia, myelodysplasia).
Bulgarian: Обучителните материали трябва да съдържат следните въпроси/ключови елементи относно безопасността: автоимунност, неуспешен отговор на генната терапия, и злокачествено заболяване, дължащо се на инсерционна онкогенеза (например левкемия, миелодисплазия).
Finnish: Strimvelis-valmisteen käytössä on noudatettava varovaisuutta yli 6 vuoden 1 kuukauden ikäisten ja alle 6 kuukauden iäisten potilaiden hoidossa, sillä näistä ikäryhmistä ei ole kliinistä tutkimustietoa.
Bulgarian: Strimvelis трябва да се използва внимателно при пациенти, по-големи от 6 години и 1 месец и по-малки от 6 месеца, тъй като липсват данни от клинични изпитвания при тези възрастови диапазони.
Finnish: Raskaudenaikaisesta käytöstä ei ole kliinistä tietoa.
Bulgarian: Не са налични клинични данни относно експозиция при бременност.
Finnish: Ennen geeniterapiaa kaikki potilaat saivat valmistelevana hoitona busulfaania, jonka kokonaisannos oli useimmiten 4 mg/kg laskimoon kahden peräkkäisen vuorokauden aikana ennen CD34+-infuusiota.
Bulgarian: Всички пациенти са подложени на подготовка с бусулфан преди генна терапия, като на повечето е приложена интравенозно обща доза от 4 mg/kg в продължение на 2 последователни дни преди инфузия на CD34+.
Finnish: Strimvelis-hoidon tehoa arvioitiin 3 vuoden avoimessa prospektiivisessa tutkimuksessa lapsipotilailla, joilla ei ollut HLA-sopivaa kantasolujen sisarusluovuttajaa ja joille PEG-ADA-hoito ei tuonut riittävää hoitovastetta tai he eivät sietäneet hoitoa tai sitä ei ollut saatavilla.
Bulgarian: Ефикасността на Strimvelis е оценена в 3-годишно, отворено, проспективно проучване при деца, които нямат брат или сестра донор на стволови клетки със съвместимост по отношение на HLA, и които нямат достатъчен отговор към PEG-ADA, нямат поносимост или достъп до него.
Finnish: Strimvelis-hoidon pitkäaikaista tehoa ja vasteen kestoa ADA-SCID-potilaiden hoidossa ei tunneta (ks. kohta 5.1).
Bulgarian: Дългосрочните ефекти и продължителността на повлияването на ADA-SCID от Strimvelis са неизвестни (вж. точка 5.1).
Finnish: Lisäksi pitää tarkastella angioedeeman ilmaantumista, anafylaktisia reaktioita, systeemisiä allergisia tapahtumia ja vaikeita haittavaikutuksia iholla FU jakson aikana erityisesti niillä potilailla, joilla vaste jäi vajaaksi ja jotka saivat ERT- tai SCT-hoitoa.
Bulgarian: ПРУ ще прави преглед на събитията на ангиоедем, анафилактични реакции, системни алергични събития и тежки кожни алергични реакции по време на периода на проследяване, особено при тези пациенти, които не са имали успешно повлияване и които са получили ERT или SCT.
Finnish: Vuoden kuluttua hoidosta ADA:n aktiivisuus (mononukleaaristen solujen adenosiinideaminaasin) perifeerisen veren lymfosyyteissä oli 181,2 (mediaani, vaihteluväli 42,1-1678,2) nmol/h/mg proteiinia, kun lähtötaso oli 80,6 (mediaani, vaihteluväli 30,592,3) nmol/h/mg proteiinia.
Bulgarian: Една година след лечение медианата на ADA активността (аденозиндезаминаза от мононуклеарни клетки) в лимфоцити от периферна кръв е 181,2 (диапазон 42,1-1678,2) nmol/h/mg протеин, в сравнение с медиана (диапазон) на изходно ниво от 80,6 (30,5 - 92,3) nmol/h/mg протеин.
Finnish: • oikeantyyppisiä soluja ei ollut riittävästi lääkkeen valmistamista varten
Bulgarian: ако няма достатъчно от точния тип клетки за производство на лекарството
Finnish: Ennen Strimvelis-hoidon aloittamista hoidosta on keskusteltava potilaan ja/tai hänen perheenjäsentensä kanssa.
Bulgarian: Strimvelis трябва да се прилага само след консултация с пациента и/или семейството.
Finnish: Mahdollinen PEG-ADA-hoito lopetettiin 10-22 vuorokautta ennen Strimvelis-hoidon antamista.
Bulgarian: При пациентите, на които по-рано е прилагана PEG-ADA, това лечение се спира 10 до 22 дни преди терапията със Strimvelis.
Finnish: T-solutuotannon onnistumiseen Strimvelis-hoidon jälkeen vaikuttaa luultavasti myös kateenkorvan jäännöstoiminta, mikä voi heikentyä vanhemmilla lapsilla.
Bulgarian: Успешното образуване на T клетки след приложение на Strimvelis е възможно също така да бъде повлияно от остатъчна функция на тимуса, който може да се увреди при по-големи деца.
Finnish: - Toinen aine on natriumkloridi (Ks. kohta 2.
Bulgarian: - Другата съставка е натриев хлорид (вижте точка 2 „Strimvelis съдържа натрий").
Finnish: Näitä autoimmuneja haittavaikutuksia raportoitiin potilailla geeniterapian jälkeen.
Bulgarian: Тези автоимунни нежелани реакции са съобщавани за участници след генна терапия.
Finnish: Hoito epäonnistui potilaalla, jolle annettiin kliinisissä tutkimuksissa < 2 miljoonaa CD34+-solua/kg.
Bulgarian: Неуспех на лечението е наблюдаван при пациент, лекуван в клиничните изпитвания с <2 милиона CD34+ клетки/kg.
Finnish: Yhtään leukemia- tai myelodysplasiatapausta ei ole raportoitu Strimvelis-hoidon jälkeen.
Bulgarian: Не са съобщавани случаи на левкемия или миелодисплазия след лечение със Strimvelis.
Finnish: Ennen hoitoa
Bulgarian: Преди лечение
Finnish: Strimvelis-lääkevalmistetta käytetään ADA-SCID-taudin hoitoon, kun kukaan potilaan perheenjäsenistä ei sovellu luuytimen kantasolujen luovuttajaksi kantasolusiirtoa varten.
Bulgarian: Strimvelis се използва за лечение на ADA-SCID, когато няма член на семейството, който е подходящ да стане донор на стволови клетки от костния мозък за трансплантация.
Finnish: On raportoitu ihopapilloomatapauksia, poikkeavia löydöksiä seerumin proteiinielektroforeesissa sekä lipofibrooma, keuhkovarjostuma ja T-solu-V-beeta-alatyyppien väheneminen, yksi tapaus kutakin.
Bulgarian: Съобщавани са случаи на кожни папиломи, отклонения в електрофорезата на серумните протеини и по един случай на липофибром, белодробен тумор и понижен T-клетъчен V бета репертоар.
Finnish: Suodattimina voidaan käyttää vain verensiirtolaitteistoon tarkoitettuja suodattimia, jotta vältetään solujen tahaton poistuminen lääkevalmisteesta.
Bulgarian: Трябва да се използват само филтри, предназначени за употреба с трансфузионни системи, за да се предотврати неволно отстраняване на клетки от продукта.
Finnish: Ennen Strimvelis-hoitoa ja hoidon aikana
Bulgarian: Преди и по време на лечение със Strimvelis
Finnish: b Perustuu hoitoa seuranneeseen kolmen vuoden jaksoon elossaolo-osuuden ja vaikeiden infektioiden osalta ja kolmen vuoden kuluttua kerättyihin tietoihin T-lymfosyyttien ja dAXP-arvojen osalta.
Bulgarian: б Въз основа на 3-годишния период след лечението за преживяемост и тежки инфекции и на данните, събрани при визитата в година 3 за T-лимфоцити и dAXP.
Finnish: • nenän vuotaminen tai nenän tukkoisuus (allerginen nuha)
Bulgarian: течащ или запушен нос (алергичен ринит)
Finnish: Keskeisessä tutkimuksessa hoitoa saaneesta yhdestä potilaasta ei ollut PEG-ADA-hoidon uudelleenaloittamista koskevia tietoja, joten hänet suljettiin pois yhdistetystä potilasjoukosta.
Bulgarian: За един участник, лекуван в пилотно проучване, няма данни за повторно започване на приложение на PEG-ADA, поради което е изключен от преживяемостта без интервенции в интегрираната популация.
Finnish: Joissakin tapauksissa suunniteltua Strimvelis-hoitoa ei ehkä voidakaan toteuttaa.
Bulgarian: В някои случаи може да не е възможно да се продължи с планираното лечение със Strimvelis.
Finnish: * Mukaan lukien yhden potilaan tiedot, jotka kerättiin PEG-ADA-intervention (> 3 kuukauden hoito) tai hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen a Perustuu koko hoitoa edeltäneeseen jaksoon vaikeiden infektioiden osalta (tiedot kerätty retrospektiivisesti) ja lähtötilanteen tietoihin T-lymfosyyttien osalta.
Bulgarian: Включително данните от един пациент, взети след интервенция с PEG-ADA (>3 месеца лечение) или трансплантация на хематопоетични стволови клетки а Въз основа на целия период преди лечението за тежки инфекции (събрани ретроспективно) и на данните, събрани при визитата на изходно ниво за T-лимфоцитите.
Finnish: Neutrofiilien sytoplasma vasta-ainepositiivisuus, sileälihasvasta-aine positiivisuus aHaittavaikutukset, joiden katsotaan johtuvan mahdollisesti valmistelevasta busulfaanihoidosta
Bulgarian: Положителни резултати за антинеутрофилни цитоплазмени антитела, положителни резултати за гладкомускулни антитела aНежелани реакции, считани за потенциално свързани с подготовката с бусулфан
Finnish: Siksi Strimvelisvalmistetta käsittelevien terveydenhuollon ammattilaisten on huolehdittava asianmukaisista varotoimenpiteistä mahdollisten tartuntojen välttämiseksi.
Bulgarian: Поради това медицинските специалисти, работещи със Strimvelis, трябва да вземат подходящи предпазни мерки, за да избегнат потенциално предаване на инфекциозни заболявания.
Finnish: Varastoon kerättyjä kantasoluja voidaan käyttää varahoitona, jos lääkevalmisteen valmistaminen epäonnistuu, solujen siirto epäonnistuu tai Strimvelis-hoidon jälkeen esiintyy pitkäaikaista luuytimen aplasiaa.
Bulgarian: Резервният запас от стволови клетки се събира, за да се използва като животоспасяващо лечение, в случай на неуспех при производството на продукта, при неуспех на трансплантацията или при продължителна костномозъчна аплазия след лечение със
Finnish: Se annetaan potilaalle hyvin pian valmistamisen jälkeen, joten joitakin lopullisista testituloksista ei välttämättä ole saatu, kun lääke annetaan.
Bulgarian: Тъй като се прилага скоро след производството, крайните резултати от някои от тези изследвания няма да са готови преди прилагането на лекарството.
Finnish: Jos sinulla on kysyttävää oireista tai haittavaikutuksista tai jos jokin oire huolestuttaa sinua
Bulgarian: Ако имате някакви въпроси относно симптомите или нежеланите реакции или някои симптоми Ви притесняват → Говорете с Вашия лекар или медицинска сестра.
Finnish: Keskuslaskimokatetrien käyttöön liittyviä haittatapahtumia (esim. vakavia keskuslaskimokatetri-infektioita ja laitteistoon liittyviä trombooseja) on raportoitu.
Bulgarian: Съобщавани са нежелани събития, свързани с употребата на централни венозни катетри (CVCs) (напр. тежки CVC инфекции и тромбоза в катетъра).
Finnish: Lopullinen kliininen raportti pitää toimittaa sen jälkeen, kun 50. potilas on ollut seurannassa 15 vuotta.
Bulgarian: Крайният доклад от клиничното проучване трябва да се подаде след визитата на 15-тата година от проследяване то на 50-тия пациент; 4-то тримесечие на 2037 г.
Finnish: Kolme potilasta sai PEG-ADA-hoitoa pitkäaikaisesti (yli 3 kuukautta yhtäjaksoisesti), ja heistä kaksi sai myöhemmin kantasolusiirteen sopivalta sisarusluovuttajalta ja yksi jatkoi pitkäaikaista PEG-ADA-hoitoa.
Bulgarian: Дългосрочно PEG-ADA лечение (повече от 3 месеца непрекъсната продължителност) е използвано при трима участници; двама от тези участници впоследствие претърпяват трансплантация на стволови клетки от подходящ брат или сестра донор и един участник остава на хронично PEG-ADA лечение.
Finnish: Varalle tarvitaan CD34+-kantasolujen varasto, sisältäen vähintään 1 miljoona CD34+-solua/kg.
Bulgarian: Необходим е резервен запас от стволови CD34+ клетки, съдържащ най-малко 1 милион CD34+ клетки/kg.
Finnish: Kohonneet maksaentsyymiarvota, tumavasta-aine (ANA) positiivisuus
Bulgarian: Повишени чернодробни ензимиa, положителни резултати за антинуклеарни антитела (ANA)
Finnish: Strimvelis toimitetaan suoraan siihen lääketieteelliseen yksikköön, jossa infuusio annetaan.
Bulgarian: Strimvelis се транспортира директно в болничното заведение, където ще бъде приложена инфузията.
Finnish: Kolme vuotta Strimvelis-hoidon jälkeen elossaolo-osuus oli 100 %, vaikeat infektiot olivat vähentyneet, Tlymfosyyttien (CD3+) määrä oli suurentunut ja kaikkien potilaiden laskimoveren punasolujen deoksiadenosiininukleotidi (RBC dAXP) -pitoisuudet olivat patologisen tason (> 100 nmol/ml) alapuolella lähtötilanteen jälkeen.
Bulgarian: Лечението със Strimvelis води до 100% степен на преживяемост 3 години след терапията, понижаване на честотата на тежки инфекции и повишаване на T-лимфоцитите (CD3+), като при всички участници нивата на венозен еритроцитен дезоксиаденозинов нуклеотид (RBC dAXP) след изходно ниво са под патологичните нива (>100 nmol/ml).
Finnish: Muuntogeenisten solujen osuus perifeerisen veren CD19+-soluista oli vuoden kuluttua hoidosta 28 % (mediaani, vaihteluväli 6-92 %) ja 3 vuoden kuluttua 30 % (mediaani, vaihteluväli 8-101 %) ja CD3+soluista vuoden kuluttua 73 % (mediaani, vaihteluväli 20-100 %) ja 3 vuoden kuluttua 67 % (mediaani, vaihteluväli 39-82 %).
Bulgarian: Медианата на процентите генетично модифицирани клетки в периферната кръв една година и 3 години след лечение е съответно 28% (диапазон 6% - 92%) и 30% (диапазон 8% - 101%) CD19+ клетки и 73% (диапазон 20% - 100%) и 67% (диапазон 39% - 82%) CD3+ клетки.
Finnish: Joissakin tapauksissa Strimvelis-valmistetta ei voida antaa potilaalle valmistukseen liittyvien tekijöiden vuoksi.
Bulgarian: В някои случаи може да не е възможно на пациента да се приложи Strimvelis поради производствени затруднения.
Finnish: B-solujen toiminta: Kaikki keskeisessä tutkimuksessa hoidetut 12 potilasta saivat IVIG-hoitoa seulonnan ajankohtana, ja 7 potilaan (58 %) IVIG-hoito lopetettiin 0-3 vuotta kestäneen seurannan aikana geeniterapian jälkeen.
Bulgarian: На всички 12 участници, лекувани в основното проучване, е прилагана IVIG терапия по време на скрининга, като 7 участници (58%) прекратяват употребата на IVIG по време на години 0-3 от проследяването след генната терапия.
Finnish: Syyyhteyttä valmisteeseen ei ole osoitettu.
Bulgarian: Не са установени доказателства за причинно-следствена връзка с продукта.
Finnish: Strimvelis-hoitoa voidaan antaa vain kerran.
Bulgarian: Strimvelis трябва да се приложи само веднъж.
Finnish: Terveen ihmisen napaveren CD34+-soluja, joihin oli transduktoitu Strimvelis-valmisteen valmistuksessa käytetty vektori, annettiin laskimoon hiirille, jotka olivat saaneet busulfaania valmistelevana hoitona.
Bulgarian: CD34+ клетки, извлечени от кръв от пъпната връв на здрави хора, трансдуцирани с вектора, използван за производството на Strimvelis, са приложени интравенозно на мишки, подложени на подготовка с бусулфан.
Finnish: Siirteen onnistuneen kiinnittymisen jälkeen valmisteen vaikutukset ovat todennäköisesti elinikäisiä.
Bulgarian: След успешно присаждане при пациента, се очаква ефектите от продукта да са доживотни.
Finnish: eLähtötilanteessa 11 potilaan joukosta 9:n potilaan dAXP-arvot olivat < 100 nmol/ml (82 %).
Bulgarian: д На изходно ниво 9 от 11 (82%) пациенти са имали dAXP <100 nmol/ml.
Finnish: Strimvelis-hoitoa ei voida antaa sinulle, jos olet raskaana.
Bulgarian: Strimvelis не трябва да Ви се прилага, ако сте бременна.