FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: A total of 11 of 31 (36%) patients in the weekly treatment group versus 5 of 31 (16%) patients in the placebo group had an increase in FEV1 of at least 0.2 l at or before the end of the study, indicating a dose-related improvement in airway obstruction.
Romanian: În total, 11 din 31 (36%) pacienţi din grupul la care s-a administrat tratament săptămânal, comparativ cu 5 din 31 (16%) pacienţi din grupul placebo au prezentat o creştere a VEF1 de cel puţin 0,2 l la încheierea sau înainte de încheierea studiului, indicând o ameliorare a obstrucţiei căilor respiratorii asociată dozei administrate.
English: Dibasic sodium phosphate heptahydrate Monobasic sodium phosphate monohydrate Water for injections
Romanian: Fosfat de sodiu dibazic, heptahidrat Fosfat de sodiu monobazic, monohidrat Apă pentru preparate injectabile
English: • Abdominal pain, nausea, vomiting, frequent and/or loose stools
Romanian: • Dureri abdominale, greaţă, vărsături, scaune frecvente şi/sau moi
English: How to use Elaprase
Romanian: Cum să utilizaţi Elaprase
English: The complete deletion/ large rearrangement genotype was most commonly associated with development of high titre of antibodies and neutralising antibodies to idursulfase and was most likely to display a muted response to the medicinal product.
Romanian: Ştergerea completă/rearanjarea masivă a genotipului a fost cel mai frecvent asociată cu dezvoltarea unui titru ridicat de anticorpi şi de anticorpi de neutralizare la idursulfază şi a fost mai probabil să prezinte o reacţie atenuată lamedicament.
English: In the fourth patient, who had less severe underlying disease, spontaneous resolution occurred shortly after the infusion was interrupted.
Romanian: La cel de-al patrulea pacient, care prezenta simptome mai puțin severe ale bolii respiratorii subiacente, reacţiile adverse asociate perfuziei au dispărut spontan, la puţin timp după întreruperea acesteia.
English: Infusion-related reactions
Romanian: Reacţii asociate perfuziei
English: Home infusions should be performed under the surveillance of a physician or other healthcare professional.
Romanian: Administrarea perfuziei la domiciliu trebuie să se facă sub supravegherea unui medic sau a unui cadru medical.
English: Heterozygous females were not studied in the clinical trials.
Romanian: Nu s-au efectuat teste clinice la heterozigoţi de sex feminin.
English: A higher volume of distribution at steady state (Vss) was observed in the lowest weight groups.
Romanian: La grupurile cu cea mai scăzută greutate corporală s-a observat un volum mai mare al distribuţiei la starea de echilibru (Vss).
English: The active substance is idursulfase, which is a form of the human enzyme iduronate-2-sulfatase.
Romanian: Substanţa activă este idursulfază, care este o formă a enzimei umane iduronat-2-sulfatază.
English: It is recommended to deliver the total volume of infusion using a 0.2 µm in line filter.
Romanian: Se recomandă ca volumul total al perfuziei să fie administrat folosind un filtru de 0,2 µm inclus în linia de perfuzie.
English: Analyses of genotypes of patients in study HGT-ELA-038
Romanian: Analiza genotipurilor la pacienţii din studiul HGT-ELA-038
English: Idursulfase is a purified form of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase, produced in a human cell line providing a human glycosylation profile, which is analogous to the naturally occurring enzyme.
Romanian: Idursulfaza este o formă purificată a enzimei lizozomale iduronat-2-sulfatază, obţinută dintr-o linie de celule umane, furnizând un profil de glicozilare de tip uman, care este analog enzimei produse pe cale naturală.
English: Assessment of long term pulmonary morbidity (e.g., incidence of infections, pulmonary function status) and mortality Assessment of long term cardiovascular morbidity (e.g., incidence of events, and echocardiography data, where available) and mortality Assessment of long term urinary GAG excretion patterns Assessment of long term antibody levels, isotype and correlation to other therapeutic parameters
Romanian: Evaluarea pe termen lung a morbidităţii pulmonare (de exemplu incidenţa infecţiilor, status-ul funcţiei pulmonare) şi mortalitatea Evaluarea pe termen lung a morbidităţii cardiovasculare (de exemplu, incidenţa evenimentelor şi datele ecocardiografice, atunci când acestea sunt disponibile) şi mortalitatea
English: Treatment of Hunter syndrome patients with intravenous idursulfase provides exogenous enzyme for uptake into cellular lysosomes.
Romanian: Tratamentul pacienţilor cu sindromul Hunter cu idursulfază administrată intravenos asigură necesarul de enzimă exogenă pentru lizozomii celulari.
English: Patients who have experienced anaphylactoid/anaphylactic reactions should be treated with caution when readministering idursulfase, appropriately trained personnel and equipment for emergency resuscitation (including epinephrine) should be available during infusions.
Romanian: Trebuie manifestată precauţie la reluarea administrării de idursulfază pacienţilor care au prezentat reacţii anafilactoide/anafilactice, iar pe durata perfuziei trebuie să existe personal instruit în mod adecvat şi echipamente pentru resuscitarea de urgenţă (inclusiv epinefrină).
English: Pharmacokinetic parameters measured during the first infusion at week 1 of studies TKT024 (0.5 mg/kg weekly arm) and HGT-ELA-038 are displayed in table 3 and table 4 below as a function of age and body weight, respectively.
Romanian: Parametrii farmacocinetici măsuraţi pe durata primei perfuzii în săptămâna 1 a studiilor TKT024 (braţul 0,5 mg/kg săptămânal) şi HGT-ELA-038 sunt prezentate în tabelele 3 și 4 de mai jos în funcţie de vârstă şi respectiv greutatea corporală.
English: Approximately half of the patients in the weekly treatment group (15 of 32; 47%) had left ventricular hypertrophy at baseline, defined as LVM index 103 g/m2.
Romanian: Aproximativ jumătate dintre pacienţii din grupul care la care s-a administrat tratament săptămânal (15 din 32; 47%) prezentau hipertrofie ventriculară stângă la începerea studiului, definită ca indicele MVS 103 g/m2.
English: Among all patients, mean % predicted FVC was significantly increased at Month 16, although by Month 36, it was similar to the baseline.
Romanian: La toţi pacienţii, valoarea procentuală medie a CVF a crescut semnificativ în luna a 16-a, deşi până în luna a 36-a era similară cu cea de la începutul studiului.
English: Of the 25 patients with abnormally large livers at baseline in the weekly treatment group, 80% (20 patients) had reductions in liver volume to within the normal range by the end of the study.
Romanian: Dintre cei 25 pacienţi cu ficatul anormal de mare la începutul studiului incluşi în grupul la care s-a administrat tratament săptămânal, 80% (20 pacienţi) au prezentat o reducere a volumului ficatului până la limite normale până la încheierea studiului.
English: No patient discontinued treatment due to an infusion reaction during clinical studies.
Romanian: În timpul studiilor clinice la nici un pacient nu s-a întrerupt tratamentul din cauza vreunei reacţii determinate de perfuzie.
English: Patients with renal or hepatic impairment There is no clinical experience in patients with renal or hepatic insufficiency.
Romanian: Pacienţi cu afecţiuni renale sau hepatice Nu există experienţă clinică la pacienţii cu insuficienţă renală sau hepatică (vezi pct. 5.2).
English: If an anaphylactoid/anaphylactic reaction occurs the infusion should be immediately suspended and appropriate treatment and observation initiated.
Romanian: În cazul apariţiei unei reacţii anafilactoide/anafilactice, se recomandă întreruperea imediată a perfuziei şi iniţierea unui tratament adecvat.
English: Liver volume normalised by Month 24 for 73% (52 out of 71) of patients with hepatomegaly at baseline.
Romanian: Volumul ficatului s-a normalizat până în luna a 24-a la 73% (52 din 71 de pacienţi) care prezentau hepatomegalie la începutul studiului.
English: Infusion-related reactions were treated or ameliorated by slowing the infusion rate, interrupting the infusion, or by administration of medicinal products, such as antihistamines, antipyretics, low-dose corticosteroids (prednisone and methylprednisolone), or beta-agonist nebulisation.
Romanian: Reacţiile asociate perfuziei au fost tratate sau ameliorate prin încetinirea vitezei de perfuzare, întreruperea perfuziei sau prin administrarea de medicamente cum ar fi antihistaminice, antipiretice, doze mici de corticosteroizi (prednison şi metilprednisolon), sau nebulizări cu beta-blocante.
English: What Elaprase contains
Romanian: Ce conţine Elaprase
English: E. SPECIFIC OBLIGATION TO COMPLETE POST-AUTHORISATION MEASURES FOR THE MARKETING AUTHORISATION UNDER EXCEPTIONAL CIRCUMSTANCES
Romanian: OBLIGAŢII SPECIFICE PENTRU ÎNDEPLINIREA MĂSURILOR POST-AUTORIZARE ÎN CAZUL AUTORIZĂRII ÎN CONDIŢII EXCEPŢIONALE
English: Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people) are:
Romanian: Reacţii adverse foarte frecvente (pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane):
English: Patients who developed a high titre of antibodies displayed less response to idursulfase as assessed by urine output of glycosaminoglycans and by liver and spleen size.
Romanian: Pacienţii care au dezvoltat un titru ridicat de anticorpi au prezentat reacţii mai reduse la idursulfază evaluate prin prezenţa glicozaminoglicanilor în urină şi prin dimensiunea ficatului şi splinei.
English: Based on its metabolism in cellular lysosomes, idursulfase would not be a candidate for cytochrome P450 mediated interactions.
Romanian: Din cauza metabolizării sale în lizozomii celulari, nu se aşteaptă ca idursulfaza să producă reacţii încrucişate cu citocromul P450.
English: Fertility No effects on male fertility were seen in reproductive studies in male rats.
Romanian: Studiile privind funcţia de reproducere la şobolani masculi nu au evidenţiat efecte asupra fertilităţii masculine.
English: Typical organs where glycosaminoglycan accumulates are spleen, liver, lungs, heart, and connective tissue.
Romanian: Organele în care se acumulează de obicei glicozaminoglicanul sunt splina, ficatul, plămânii, inima și țesutul conjunctiv.
English: All patients with the complete deletion/large rearrangement genotype developed antibodies, and the majority of them (7/8) also tested positive for neutralizing antibodies on at least 3 consecutive occasions.
Romanian: Toţi pacienţii cu ştergere completă/rearanjare masivă a genotipului au dezvoltat anticorpi, iar majoritatea lor (7/8) au prezentat testare pozitivă pentru anticorpi de neutralizare cu cel puţin trei ocazii consecutive.
English: Hunter syndrome is an X-linked disease caused by insufficient levels of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase.
Romanian: Sindromul Hunter este o boală X-linkată determinată de deficitul enzimei lizozomale iduronat-2sulfatază.
English: Patients with this genotype have a higher probability of developing infusion-related adverse events and tend to show a muted response as assessed by decrease in urinary output of glycosaminoglycans, liver size and spleen volume compared to patients with the missense genotype.
Romanian: La pacienţii cu acest genotip există o probabilitate mai mare de apariţie a unor evenimente adverse legate de perfuzie şi tendinţa de a prezenta un răspuns la tratament atenuat, evaluat prin scăderea numărului de gligozaminoglicani din urină, micşorarea dimensiunii ficatului şi a volumului splinei faţă de pacienţii al căror genotip prezintă mutaţia cu sens greşit.
English: In the post-hoc immunogenicity analysis of data from TKT024/024EXT studies, 51% (32/63) patients treated with 0.5mg/kg weekly idursulfase had at least 1 blood sample that tested positive for antiidursulfase antibodies, and 37 % (23/63) tested positive for antibodies on at least 3 consecutive study visits.
Romanian: În analiza post-hoc a datelor privind imunogenitatea obţinute din studiile TKT024/024EXT, 51% (32/63) din pacienţii la care s-a administrat săptămânal idursulfază 0,5 mg/kg au avut cel puţin o probă de sânge identificată pozitivă la testul pentru anticorpi la idursulfază, iar 37% (23/63) au fost identificaţi pozitivi la testul pentru anticorpi la cel puţin trei vizite medicale consecutive pe durata studiului.
English: During the 53-week study, 67.9% (19 of 28) of patients had at least one blood sample that tested positive for anti-idursulfase antibodies, and 57.1% (16 of 28) tested positive for antibodies on at least three consecutive study visits.
Romanian: Pe durata studiului de 53 de săptămâni, 67,9% (19 din 28) dintre pacienţi au prezentat cel puţin testare pozitivă pentru anticorpi anti-idursulfază, iar 57,1% (16 din 28) au prezentat testare pozitivă pentru anticorpi la cel puţin trei vizite consecutive din cadrul studiului.
English: In a 52-week, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study, 96 patients between the ages of 5 and 31 years received Elaprase 0.5 mg/kg every week (n=32) or 0.5 mg/kg every other week (n=32), or placebo (n=32).
Romanian: Într-un studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, cu durata de 52 săptămâni, la 96 pacienţi cu vârsta cuprinsă între 5 şi 31 ani s-a administrat 0,5 mg/kg (n=32) Elaprase la intervale de o săptămână sau 0,5 mg/kg (n=32) la intervale de două săptămâni sau s-a administrat placebo (n=32).
English: If you suffer from Hunter syndrome, a carbohydrate called glycosaminoglycan which is normally broken down by your body, is not broken down and slowly accumulates in various organs in your body.
Romanian: Dacă aveți sindromul Hunter, un carbohidrat denumit glicozaminoglican, pe care organismul dumneavoastră ar trebui să îl catabolizeze, nu este catabolizat şi se acumulează progresiv în unele celule, ducând la funcţionarea anormală a acestora şi producând dificultăţi pentru diferite organe din corpul dumneavoastră.
English: Among patients who were originally randomised to weekly idursulfase in TKT024, mean maximum improvement in distance walked during six minutes occurred at Month 20 and mean percent predicted FVC peaked at Month 16.
Romanian: La pacienţii care au fost iniţial randomizaţi la administrarea săptămânală de idursulfază în cadrul studiului TKT024, creşterea maximă a valorii medie a distanţei parcurse pe jos în şase minute s-a înregistrat în luna a 20-a, iar creşterea media procentuală CVF preconizată a avut valoarea maximă în luna a 16-a.
English: All patients with the frameshift/splice site mutation genotype developed antibodies and 4/6 also tested positive for neutralizing antibodies on at least 3 consecutive study visits.
Romanian: Toţi pacienţii cu mutaţia „frameshift/splice site” a genotipului au dezvoltat anticorpi şi 4/6 au prezentat testare pozitivă şi pentru anticorpi de neutralizare la cel puţin trei vizite consecutive din cadrul studiului.
English: Mean cardiac LVMI remained stable over 36 months of idursulfase treatment within each TKT024 treatment group.
Romanian: Valoarea media a indicelui cardiac LVMI a rămas stabilă pe durata a 36 de luni de tratament cu idursulfază din studiul TKT024 la toate grupurile de tratament.
English: A total of 108 male Hunter syndrome patients with a broad spectrum of symptoms were enrolled in the two randomized, placebo-controlled clinical studies, 106 continued treatment in two open-label, extension studies.
Romanian: În cele două studii clinice randomizate, controlate cu placebo au fost incluşi un total de 108 pacienţi de sex masculin cu sindrom Hunter prezentând un spectru larg de simptome, iar 106 dintre aceştia au continuat tratamentul în a două studii clinice suplimentare, deschise.
English: Of the 9 patients in the weekly treatment group with abnormally large spleens at baseline, 3 had spleen volumes that normalized by the end of the study.
Romanian: Dintre cei 9 pacienţi incluşi în grupul la care s-a administrat tratament săptămânal care prezentau splina anormal de mare la începutul studiului, 3 au prezentat o normalizare a volumului splinei până la încheierea studiului.
English: The solution should be inspected visually for particulate matter and discolouration prior to administration.
Romanian: Înainte de administrare, soluţia trebuie inspectată vizual pentru a observa existenţa particulelor sau a decolorării.
English: Other medicines and Elaprase
Romanian: Elaprase împreună cu alte medicamente
English: 12 to 18 (n=8)
Romanian: Între 12 şi 18 (n=8)
English: Patients with the complete deletion/large rearrangement genotype Paediatric patients with the complete deletion/large rearrangement genotype have a high probability of developing antibodies, including neutralizing antibodies, in response to exposure to idursulfase.
Romanian: Pacienţi cu ştergerea completă/rearanjarea masivă a genotipului Există o mare probabilitate ca pacienţii copii şi adolescenţi care prezintă ştergerea completă/rearanjarea masivă a genotipului să dezvolte anticorpi, inclusiv anticorpi de neutralizare, ca reacţie la expunerea la idursulfază.
English: Cmax (μg/mL) Mean ± SD AUC0-∞ (min*μg/mL) Mean ± SD CL (mL/min/kg) Mean ± SD Vss (mL/kg) Mean ± SD
Romanian: Cmax (μg/ml) Media ± DS ASC0-∞ (min*μg/ml) Media ± DS CL (ml/min/kg) Media ± DS Vss (ml/kg) Media ± DS
English: These events did not recur with subsequent infusions using a slower infusion rate and administration of pre-infusion medicinal products, usually low-dose steroids, antihistamine, and beta-agonist nebulisation.
Romanian: Aceste evenimente nu au mai apărut la perfuziile ulterioare, când viteza perfuziei a fost mai lentă şi când s-au administrat medicamente înainte de perfuzie, de obicei o doză mică de steroizi, antihistaminice şi nebulizări cu beta-blocante.
English: In the placebo treatment group 128 infusion-related reactions were reported in 21 out of 32 patients following administration of a total of 1612 infusions.
Romanian: În cazul grupului la care s-a administrat placebo, după administrarea în total a 1612 perfuzii s-au raportat 128 reacţii asociate perfuziei la 21 dintre cei 32 pacienţi.
English: Among all patients, statistically significant mean increases from treatment baseline (TKT024 baseline for TKT024 idursulfase patients and Week 53 baseline for TKT024 placebo patients) were seen in the distance walked 6MWT at the majority of time points tested, with significant mean and percent increases ranging from 13.7m to 41.5m (maximum at Month 20) and from 6.4% to 13.3% (maximum at Month 24) respectively.
Romanian: La toţi pacienţii, creşterile medii semnificative din punct de vedere statistic faţă de tratamentul iniţial (valori iniţiale la pacienţii care au primit idursulfază în studiul TKT024 şi valori de bază în săptămâna a 53-a la pacienţii cu placebo din studiul TKT024) au putut fi constatate în distanţa parcursă pe jos în 6 minute în majoritatea momentelor când s-au efectuat măsurători, modificările medii şi procentuale semnificative încadrându-se între 13,7m şi 41,5m (valoarea maximă fiind în luna a 20-a) şi respectiv între 6,4% şi 13,3% (valoarea maximă fiind în luna a 24-a).
English: ≥ 40 and < 50 (n=5)
Romanian: ≥ 40 şi < 50 (n=5)
English: Fifty-four percent of patients tested positive for neutralizing antibodies at least once and half of the patients tested positive for neutralizing antibodies on at least three consecutive study visits.
Romanian: Cincizeci şi patru la sută (54%) dintre pacienţi au prezentat testare pozitivă pentru anticorpi de neutralizare cel puţin o dată, iar jumătate dintre pacienţi au prezentat testare pozitivă pentru anticorpi de neutralizare la cel puţin trei vizite consecutive din cadrul studiului.
English: Study HGT-ELA-038
Romanian: Studiul HGT-ELA-038
English: Cyanosis, arrhythmia, tachycardia
Romanian: Tulburări cardiace cianoză, aritmie, tahicardie
English: If you are treated with Elaprase you may experience side effects during or following an infusion (see section 4 Possible side effects).
Romanian: Dacă sunteţi tratat cu Elaprase, în timpul sau după perfuzie puteţi prezenta anumite reacţii adverse (vezi pct. 4 Reacţii adverse posibile).
English: • Rapid heartbeat, irregular heartbeat, bluish skin
Romanian: • Accelerarea bătăilor inimii, bătăi de inimă neregulate, albăstrirea pielii
English: The patients in the weekly treatment group experienced a clinically significant 15% mean improvement in FEV1 at the end of the study.
Romanian: La încheierea studiului, pacienţii din grupul cu tratament săptămânal au înregistrat o ameliorare medie semnificativă din punct de vedere clinic a VEF1 de 15%.
English: Pharmacokinetic parameters at week 1 as a function of body weight in studies TKT024 and HGT-ELA-038
Romanian: Parametrii farmacocinetici în săptămâna 1 funcţie de greutatea corporală în studiile TKT024 şi HGT-ELA-038
English: There are no data or limited amount of data from the use of idursulfase in pregnant women.
Romanian: Datele provenite din utilizarea idursulfazei la femeile gravide sunt inexistente sau limitate.
English: At their final visit 21/31 patients in the TKT024 Weekly group, 24/32 in the TKT024 EOW group and 18/31 patients in the TKT024 placebo group had final normalised urine GAG levels that were below the upper limit of normal.
Romanian: La vizita finală, 21 din 31 de pacienţi trataţi săptămânal în studiul TKT024, 24 din 32 de pacienţi din grupul tratat o dată la două săptămâni în studiul TKT024 şi 18 din 31 de pacienţi din grupul placebo din studiul TKT024 au prezentat valori finale ale GAG în urină sub nivelul limitei superioare normale.
English: ≥ 30 and < 40 (n=9)
Romanian: ≥ 30 şi < 40 (n=9)
English: These patients should be closely monitored and infused in an appropriate clinical setting.
Romanian: Aceşti pacienţi trebuie monitorizaţi atent şi perfuzia trebuie să se facă într-o unitate spitalicească.
English: No formal medicinal product interaction studies have been conducted with idursulfase.
Romanian: Nu s-au efectuate studii oficiale privind interacţiunea idursulfazei cu alte medicamente.
English: ≥ 20 and < 30 (n=18)
Romanian: ≥ 20 şi < 30 (n=18)
English: Twenty-one percent (13/63) tested positive for neutralizing antibodies at least once and 13 % (8/63) tested positive for neutralizing antibodies on at least 3 consecutive study visits.
Romanian: Douăzeci şi unu la sută (13/63) au fost identificaţi pozitivi cel puţin o dată şi 13% (8/63) au fost identificaţi pozitivi pentru neutralizarea anticorpilor la cel puţin 3 vizite medicale consecutive pe durata studiului.
English: Pharmacokinetic parameters at week 1 as a function of age in Studies TKT024 and HGT-ELA-038
Romanian: Parametrii farmacocinetici în săptămâna 1 în funcţie de vârstă în Studiile TKT024 şi HGT-ELA-038
English: Each vial contains 3 ml of concentrate for solution for infusion.
Romanian: Fiecare flacon conține 3 ml de concentrat pentru soluție perfuzabilă.
English: Common side effects (may affect up to 1 in 10 people) are:
Romanian: Reacţii adverse frecvente (pot afecta cel mult 1 din 10 persoane):
English: The most common symptoms are itching, rash, hives, fever, headache, increased blood pressure, and flushing (redness).
Romanian: Cele mai frecvente simptome sunt mâncărimi, erupţii cutanate, urticarie, febră, dureri de cap, creşterea tensiunii arteriale şi înroşirea feţei.
English: Adverse reactions that were reported for the 32 patients treated with 0.5 mg/kg idursulfase weekly in the TKT024 phase II/III 52-week placebo-controlled study were almost all mild to moderate in severity.
Romanian: Reacţiile adverse la medicament raportate în faza II/III a studiului TKT024 controlat cu placebo cu durata de 52 săptămâni la 32 pacienţi trataţi săptămânal cu idursulfază 0,5 mg/kg au fost aproape în totalitate de severitate redusă până la moderată.
English: Patients who tested antibody-positive displayed less reduction in urinary output of glycosaminoglycans than antibody-negative patients.
Romanian: Pacienţii identificaţi pozitivi la anticorpi au prezentat reduceri mai mici ale GAG în urină faţă de pacienţii identificaţi negativi la anticorpi.
English: Elaprase 2 mg/ml concentrate for solution for infusion
Romanian: Elaprase 2 mg/ml concentrat pentru soluţie perfuzabilă