FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Figure 1 Median total haemoglobin over time in non-β0/β0 TDT patients treated with Zynteglo who have achieved transfusion independence (Studies HGB-204,
Italian: Figura 1 Mediana dell'emoglobina totale nel tempo in pazienti TDT non-β0/β0 trattati con Zynteglo che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione (Studi HGB-204,
English: Bleeding is a potential complication of thrombocytopenia subsequent to myeloablative conditioning and treatment with Zynteglo.
Italian: Il sanguinamento è una potenziale complicazione della trombocitopenia conseguente al condizionamento mieloablativo e al trattamento con Zynteglo.
English: If an infusion bag is compromised, follow the local biosafety guidelines and contact bluebird bio immediately.
Italian: Se una sacca per infusione è compromessa seguire le linee guida locali di biosicurezza (e contattare immediatamente bluebird bio).
English: • life-threatening inflammatory response to an infection along with low white blood cell count
Italian: • risposta infiammatoria potenzialmente letale a un'infezione associata a una bassa conta di globuli bianchi
English: You will remain in the hospital for approximately 3-6 weeks
Italian: Dopo l'infusione di Zynteglo Rimarrà in ospedale per circa 3-6 settimane
English: Blood magnesium decreased
Italian: Magnesio ematico diminuito
English: Zynteglo is made specifically for you, using your own blood stem cells.
Italian: Zynteglo è preparato specificamente per Lei, utilizzando le Sue cellule staminali ematopoietiche.
English: • Prolonged bleeding or bleeding without injury such as nosebleeds, bleeding from gums, or vaginal bleeding.
Italian: • Sanguinamento prolungato o sanguinamento senza lesione come sanguinamento dal naso, dalle gengive o vaginale.
English: • The Guide for healthcare professionals shall contain the following key elements: o Warnings and precautions of the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Italian: • La Guida per gli operatori sanitari dovrà contenere i seguenti elementi chiave: o Devono essere considerate le avvertenze e le precauzioni relative agli agenti per la mobilizzazione e all'agente per il condizionamento mieloablativo.
English: Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the outer container label(s) and infusion bag label(s).
Italian: Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla/e etichetta/e del contenitore esterno e su quella/e della/e sacca/sacche per infusione.
English: o Package leaflet o A patient/carer guide o A patient alert card
Italian: o Il foglio illustrativo o Una guida per il paziente/coloro che lo assistono o Una scheda di allerta per il paziente
English: - The active substance of Zynteglo consists of your own blood stem cells that contain functional copies of the beta-globin gene that can be measured in your blood.
Italian: - Il principio attivo di Zynteglo consiste delle Sue cellule staminali ematopoietiche contenenti copie funzionali del gene della beta-globina che possono essere misurate nel Suo sangue.
English: After you have been treated with Zynteglo, you will not be able to donate blood, organs, or tissues in the future.
Italian: Dopo il trattamento con Zynteglo non potrà donare sangue, organi o tessuti in futuro.
English: Final results: December 2024
Italian: Risultati finali: Dicembre 2024
English: Final results: Q4
Italian: Risultati finali: Q4 2039
English: Iron chelation should be stopped at least 7 days prior to myeloablative conditioning.
Italian: La chelazione del ferro deve essere interrotta almeno 7 giorni prima del condizionamento mieloablativo.
English: 3521AZ Utrecht The Netherlands
Italian: 3521AZ Utrecht Paesi Bassi
English: Zynteglo infusion should be completed as soon as possible and no more than 4 hours after thawing.
Italian: L'infusione di Zynteglo deve essere completata non appena possibile e non più di 4 ore dopo lo scongelamento.
English: (First Infusion Bag)
Italian: (Prima sacca per infusione)
English: The European Medicines Agency will review new information on this medicinal product at least every year and this SmPC will be updated as necessary.
Italian: L'Agenzia europea per i medicinali esaminerà almeno annualmente le nuove informazioni su questo medicinale e il riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) verrà aggiornato, se necessario.
English: Do not sample, alter, or irradiate the medicinal product.
Italian: Non campionare, alterare o irradiare il medicinale.
English: Infuse as soon as possible and no more than 4 hours after thawing.
Italian: Infondere non appena possibile e non più di 4 ore dopo lo scongelamento.
English: France bluebird bio (France) SAS Tél: +33 (0)1 85 14 97 89 (0800 914 510)
Italian: Francia bluebird bio (France) SAS Tél: +33 (0) 1 85 14 97 89 (0800 914 510)
English: Preparation for the infusion
Italian: Preparazione per l'infusione
English: No cases of leukaemia or lymphoma have been reported in clinical studies with Zynteglo in patients with TDT.
Italian: Non è stato riportato alcun caso di leucemia o linfoma negli studi clinici con Zynteglo in pazienti con TDT.
English: Women of childbearing potential and men capable of fathering a child must use a reliable method of contraception (intra-uterine device or combination of hormonal and barrier contraception) from start of mobilisation through at least 6 months after administration of Zynteglo.
Italian: Le donne in età fertile e gli uomini in grado di procreare devono utilizzare un metodo di contraccezione affidabile (dispositivo intrauterino o combinazione di farmaci ormonali e barriera contraccettiva) dall'inizio della mobilizzazione per almeno 6 mesi dopo la somministrazione di Zynteglo.
English: C-reactive protein increased, Aspergillus test positive, Blood potassium decreased, Weight decreased, Blood alkaline phosphatase decreased, Blood magnesium decreased, Forced expiratory flow decreased, Protein total decreased, Blood albumin decreased, Reticulocyte count decreased, Reticulocyte percentage decreased
Italian: Proteina C reattiva aumentata, Test per Aspergillus positivo, Potassio ematico diminuito, Peso diminuito, Fosfatasi alcalina ematica diminuita, Magnesio ematico diminuito, Flusso espiratorio forzato diminuito, Proteine totali diminuite, Albumina ematica diminuita, Conta reticolocitaria diminuita, Percentuale reticolocitaria diminuita
English: • pain in larynx (voice box)
Italian: • dolore alla laringe (corde vocali)
English: Hepatic veno-occlusive disease
Italian: Malattia veno-occlusiva epatica
English: Zynteglo is given by a drip (infusion) into a vein.
Italian: Zynteglo viene somministrato mediante fleboclisi (infusione) in una vena.
English: Patients are required to undergo HSC mobilisation followed by apheresis to obtain CD34+ stem cells for medicinal product manufacturing (see section 5.1 for a description of the mobilisation regimen used in clinical studies).
Italian: I pazienti devono essere sottoposti a mobilizzazione delle HSC seguita da aferesi per ottenere cellule staminali CD34+ per la produzione del prodotto medicinale (vedere paragrafo 5.1 per una descrizione del regime di mobilizzazione usato negli studi clinici).
English: What you need to know before you are given Zynteglo 3.
Italian: Cosa deve sapere prima che Zynteglo Le venga somministrato 3.
English: • have abnormal bruising or bleeding (such as bruising without injury, blood in your urine, stool, vomit, or cough up blood).
Italian: • Ha lividi o sanguinamento anomali (come lividi senza ferita, sangue nelle urine, feci, vomito, o tosse con sangue).
English: Veno-occlusive liver disease, Alanine aminotransferase increased, Aspartate aminotransferase increased, Blood bilirubin increased
Italian: Malattia veno-occlusiva epatica, Alanina aminotransferasi aumentata, Aspartato amino transferasi aumentato, bilirubinemia aumentata
English: Serological testing
Italian: Test sierologico
English: Zynteglo is shipped from the manufacturing facility to the infusion centre storage facility in a cryoshipper, which may contain multiple metal cassettes intended for a single patient.
Italian: Zynteglo viene trasportato dal sito di produzione al sito di stoccaggio del centro di infusione in un contenitore per il trasporto criogenico, che può contenere diverse cassette di metallo destinate a un singolo paziente.
English: o Treatment with Zynteglo is associated with the risk of delayed platelet engraftment that could lead to an increased tendency for bleeding.
Italian: o Il trattamento con Zynteglo è associato al rischio di ritardato attecchimento delle piastrine che potrebbe condurre a un'aumentata tendenza al sanguinamento.
English: Patients with TDT treated with Zynteglo who achieved platelet engraftment had a median (min, max) platelet engraftment on Day 41.0 (19, 191) in clinical trials (N=39).
Italian: I pazienti con TDT trattati con Zynteglo che hanno raggiunto l'attecchimento delle piastrine hanno avuto una mediana (min, max) di attecchimento delle piastrine il Giorno 41,0 (19, 191) nelle sperimentazioni cliniche (N=39).
English: Most of these side effects occur during or within a few days after mobilisation and blood stem cell collection but can occur later.
Italian: La maggior parte di questi effetti indesiderati si verificano durante o entro pochi giorni dopo la mobilizzazione e il prelievo di cellule staminali ematopoietiche, ma possono manifestarsi anche in un secondo momento.
English: At least 6 days before Zynteglo infusion
Italian: Almeno 6 giorni prima dell'infusione di Zynteglo
English: Back pain, Musculoskeletal discomfort
Italian: Dolore dorsale, Fastidio muscoloscheletrico
English: Headache, Peripheral sensory neuropathy
Italian: Cefalea, Neuropatia sensitiva periferica
English: The modified virus is used to insert a functional beta-globin gene into your blood stem cells.
Italian: Il virus modificato viene utilizzato per inserire un gene funzionale per la beta-globina nelle Sue cellule staminali ematopoietiche.
English: **Transfusion independence (TI): a weighted average Hb ≥9 g/dL without any RBC transfusions for a continuous period of ≥12 months at any time during the study after medicinal product infusion.
Italian: **Indipendenza da trasfusione (TI): una media ponderata di Hb ≥ 9 g/dl senza alcuna trasfusione di RBC per un periodo ininterrotto di ≥ 12 mesi in qualsiasi momento durante lo studio dopo l'infusione del medicinale.
English: Healthcare professionals handling Zynteglo should take standard precautions (wearing gloves, protective clothing and eye protection) to avoid potential transmission of infectious diseases.
Italian: Gli operatori sanitari che manipolano Zynteglo devono prendere le precauzioni standard (indossare guanti, abbigliamento protettivo e protezione per gli occhi) al fine di evitare la potenziale trasmissione di malattie infettive.
English: The treating physician should confirm that HSC transplantation is appropriate for the patient before myeloablative conditioning is initiated (see section 4.4).
Italian: Il medico curante deve confermare che il trapianto di HSC sia appropriato per il paziente prima che il condizionamento mieloablativo sia iniziato (vedere paragrafo 4.4).
English: Platelet counts should be monitored according to medical judgment until platelet engraftment and platelet recovery are achieved.
Italian: Le conte piastriniche devono essere monitorate secondo un parere medico fino al raggiungimento dell'attecchimento e del recupero piastrinico .
English: Zynteglo is indicated for the treatment of patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate but a human leukocyte antigen (HLA)-matched related HSC donor is not available (see sections 4.4 and 5.1).
Italian: Zynteglo è indicato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) che non hanno un genotipo β0/β0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (haematopoietic stem cells, HSC) sia appropriato ma non sia disponibile un donatore consanguineo di HSC antigene leucocitario umano (human leukocyte antigen, HLA)-compatibile (vedi paragrafi 4.4 e 5.1).
English: For the only patient who did not achieve TI, a reduction of 75.8% in transfusion volume requirements and a reduction of 74.9% in transfusion frequency were observed between hospital discharge and through last study visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions.
Italian: Per l'unico paziente che non ha raggiunto la TI, sono state osservate una riduzione del 75,8% del volume di trasfusione necessario e una riduzione del 74,9% della frequenza di trasfusione tra le dimissioni dall'ospedale e fino all'ultima visita dello studio, rispetto ai corrispondenti livelli di trasfusioni di globuli rossi pre-studio.
English: Healthcare professionals handling Zynteglo should take appropriate precautions (wearing gloves, protective clothing and eye protection) to avoid potential transmission of infectious diseases.
Italian: Gli operatori sanitari che manipolano Zynteglo devono prendere le opportune precauzioni (indossando guanti, abbigliamento protettivo e protezione per gli occhi) per evitare la potenziale trasmissione di malattie infettive.
English: A total of 28.6% of patients (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212) received G-CSF within 21 days after Zynteglo infusion.
Italian: Un totale del 28,6% dei pazienti (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212) ha ricevuto G-CSF entro 21 giorni dopo l'infusione di Zynteglo.
English: However, G-CSF use was not recommended for 21 days after Zynteglo infusion in Phase 3 studies.
Italian: Tuttavia, negli studi di Fase 3, l'utilizzo di G-CSF non è stato raccomandato per 21 giorni dopo l'infusione di Zynteglo.
English: No data from clinical studies are available regarding overdose of Zynteglo.
Italian: Non sono disponibili dati da studi clinici relativamente al sovradosaggio di Zynteglo.
English: • Administer each infusion bag of Zynteglo via intravenous infusion over a period of less than 30 minutes.
Italian: • Somministrare ciascuna sacca per infusione di Zynteglo attraverso infusione endovenosa in un arco di un tempo inferiore a 30 minuti.
English: Patients should be assessed for hepatic impairment to ensure HSC transplantation is appropriate (see section 4.4.).
Italian: I pazienti devono essere valutati per l'insufficienza epatica per garantire che il trapianto di HSC sia appropriato (vedere paragrafo 4.4).
English: o Treatment with Zynteglo in the clinical trials was associated with delayed platelet engraftment.
Italian: o Il trattamento con Zynteglo negli studi clinici è stato associato a un ritardato attecchimento delle piastrine.
English: Last Name First Name: Date of Birth: DIN:
Italian: Data di nascita: DIN:
English: (DD/MM/ YYYY)
Italian: (GG/MM/ AAAA)
English: Zynteglo must be administered in a qualified treatment centre by a physician(s) with experience in HSC transplantation and in the treatment of patients with TDT.
Italian: Zynteglo deve essere somministrato in un centro di trattamento qualificato, da uno o più medici con esperienza nel trapianto di HSC e nel trattamento di pazienti con TDT.
English: • Each infusion bag should be inspected for any breaches of integrity before thawing and infusion.
Italian: • Ogni sacca per infusione deve essere ispezionata per una verifica di integrità prima dello scongelamento e dell'infusione.
English: In the 3 patients who did not achieve TI, reductions of 100%, 86.9% and 26.8% in transfusion volume requirements and of 100%, 85.3% and 20.7% in transfusion frequency were observed between Month 6 through Month 24 visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions.
Italian: In 3 pazienti che non hanno raggiunto la TI, sono state osservate riduzioni del 100%, 86,9% e 26,8% dei volumi di trasfusione necessari e del 100%, 85,3% e 20,7% della frequenza di trasfusione tra il mese 6 fino alla visita del mese 24 rispetto ai corrispondenti livelli di trasfusioni di globuli rossi pre-studio.
English: • infections which may make you feel warm, chilly, or sweaty
Italian: • infezioni che possono farLa sentire accaldato/a, infreddolito/a o sudato/a
English: Approximately 2 months before Zynteglo infusion
Italian: Circa 2 mesi prima dell'infusione di Zynteglo
English: Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency web site: http://www.ema.europa.eu<, and on the website of {name of MS Agency (link)}>.
Italian: Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali: http://www.ema.europa.eu <e sul sito web di/della/del/dell' {nome dell'Autorità dello Stato membro (link)}>.
English: All patients who have achieved TI at any time have maintained TI at Month 30 with a min, max duration of TI of 21.2+, 56.3+ months (N=11).
Italian: Tutti i pazienti che hanno raggiunto la TI in qualsiasi momento hanno mantenuto la TI al Mese 30 con una durata della TI min, max di 21,2+, 56,3+ mesi (N=11).
English: The planned dose of busulfan was 3.2 mg/kg/day for patients ≥18 years as a 3-hour IV infusion daily for 4 days with a recommended target AUC0-24h of 3800-4500 µM*min.
Italian: La dose prevista di busulfano è stata di 3,2 mg/kg/giorno per i pazienti di età ≥ 18 anni in infusione EV di 3 ore al giorno per 4 giorni con una AUC0-24h target raccomandata di 3800-4500 µM*min.
English: INFORMATION ON SUPPLIED LOT(S) The following lot(s) was manufactured and included in the shipment:
Italian: INFORMAZIONI SUL/SUI LOTTO/I FORNITO/I Il/I seguente/i lotto/i è/sono stato/i prodotto/i e incluso/i nella spedizione:
English: Hb (g/dL) at 6 months*
Italian: Hb (g/dl) a 6 mesi*
English: One patient in HGB-205 restarted iron chelation and continues to use iron chelators.
Italian: Un paziente nello studio HGB-205 ha ripreso la chelazione del ferro e continua a utilizzare chelanti del ferro.
English: Blood stem cells are collected To make Zynteglo and to serve as replacement cells if needed.
Italian: Per produrre Zynteglo e per essere utilizzate come cellule sostitutive, se necessario.
English: • stomach pain, upset stomach, constipation, diarrhoea
Italian: • dolore di stomaco, disturbi di stomaco, costipazione, diarrea
English: The median (min, max) busulfan dose was 3.50 (2.5, 5.0) mg/kg/day (N=32).
Italian: La dose mediana (min, max) di busulfano è stata di 3,50 (2,5, 5,0) mg/kg/giorno (N=32).
English: 20 mL fluoro-ethylenepropylene infusion bag(s), each packed in a transparent pouch inside a metal cassette.
Italian: Sacca/sacche per infusione di fluoro etilene propilene da 20 ml, ciascuna imballata in un sacchetto trasparente all'interno di un contenitore metallico.
English: Efficacy outcomes for non-β0/β0 TDT patients treated with Zynteglo (Studies
Italian: Tabella 5 Gli esiti di efficacia per pazienti TDT non-β0/β0 trattati con Zynteglo (Studi
English: Dose: {N.N} × 106 CD34+ cells/kg
Italian: Dose: {N.N} × 106 cellule CD34+/kg
English: Hb (g/dL) at 24 months*
Italian: Hb (g/dl) a 24 mesi*
English: • Infuse Zynteglo as soon as possible and no more than 4 hours after thawing.
Italian: • Infondere Zynteglo non appena possibile e non più di 4 ore dopo lo scongelamento.
English: The infusion bag(s) must be kept inside the metal cassette(s) until ready to thaw and use.
Italian: La/e sacca/sacche per infusione deve/devono essere mantenuta/e all'interno della/e cassetta/e metallica/che fino a quando non sia/siano pronta/e per lo scongelamento e l'utilizzo.
English: The median reduction in liver iron content from baseline was 67.14%, ranging from an 83.3% reduction to a 269.2% increase (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
Italian: La riduzione mediana del contenuto di ferro epatico era di 67,14% rispetto al livello basale, variando da una riduzione del 83,3% a un incremento del 269,2% (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
English: • inflammation of the throat
Italian: • infiammazione della gola
English: 85521 Ottobrunn GERMANY
Italian: 85521 Ottobrunn GERMANIA
English: o Information on the possibility of false positivity of certain commercial HIV tests because of Zynteglo.
Italian: o Dettagli sulla segnalazione degli effetti avversi o Informazioni sulla possibilità di falsa positività ad alcuni test commerciali per HIV a causa di Zynteglo.
English: Expose the sterile port on the infusion bag by tearing off a protective wrap covering the port.
Italian: Esporre la porta sterile sulla sacca per infusione strappando la pellicola protettiva che ricopre la porta.
English: Precautions regarding bleeding consequences of thrombocytopenia need to be taken.
Italian: Devono essere prese precauzioni riguardanti le conseguenze di sanguinamento dovute alla trombocitopenia.
English: • pain in back, bone, skin, limbs, anus, or muscles
Italian: • dolori a schiena, ossa, pelle, arti, ano o muscoli
English: Number of Infusion Bags
Italian: Numero di sacche per infusione
English: All patients in HGB-204 restarted iron chelation and continue to use iron chelators.
Italian: Tutti i pazienti nello studio HGB-204 hanno ripreso la chelazione del ferro e continuato a utilizzare chelanti del ferro.
English: • excess water in the body
Italian: • eccessiva ritenzione idrica corporea
English: You should discuss possible side effects due to the mobilisation medicines and chemotherapy medicine with your doctor.
Italian: Deve discutere con il Suo medico i possibili effetti indesiderati dovuti ai medicinali per la mobilizzazione e ai medicinali chemioterapici.
English: Exploratory analyses were performed to confirm resolution of dyserythropoiesis, the fundamental physiologic characteristic of TDT, in the bone marrow.
Italian: Sono state eseguite analisi esplorative nel midollo osseo per confermare la risoluzione della diseritropoiesi, la caratteristica fisiologica fondamentale della TDT.
English: Zynteglo adds functional copies of a modified β-globin gene into the patients' HSCs through transduction of autologous CD34+ cells with BB305 LVV, thereby addressing the underlying genetic cause of the disease.
Italian: Zynteglo aggiunge copie funzionali modificate del gene della β-globina all'interno delle HCS dei pazienti attraverso la trasduzione di cellule autologhe CD34+ con LVV BB305, in modo tale da correggere la causa genetica che sottende la malattia.
English: • increase or decrease in white blood cells
Italian: • aumento o diminuzione dei globuli bianchi
English: • enlarged liver
Italian: • fegato ingrossato
English: Drug-drug interactions between iron chelators and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Italian: Devono essere considerate interazioni farmacologiche tra i chelanti del ferro e l'agente per il condizionamento mieloablativo.
English: Women who could become pregnant and men capable of fathering a child must start using a reliable method of contraception from before their blood stem cells are collected and continue until at least 6 months after receiving Zynteglo.
Italian: Le donne in età fertile e gli uomini in grado di procreare devono iniziare a usare un metodo contraccettivo affidabile da prima che le loro cellule staminali ematopoietiche siano prelevate e fino ad almeno 6 mesi dopo aver ricevuto Zynteglo.
English: In the clincal studies, patients received a median (min, max) RBC transfusion volume of 175.7 (139, 251) mL/kg/year and a median (min, max) number of 14.8 (10, 40) RBC transfusions per year.
Italian: Negli studi clinici, i pazienti hanno ricevuto una mediana (min, max) di volume trasfusionale di RBC pari a 175,7 (139, 251) ml/kg/anno e un numero mediano (min, max) di trasfusioni di RBC all'anno pari a 14,8 (10, 40).
English: What Zynteglo is and what it is used for
Italian: Cos'è Zynteglo e a cosa serve
English: All patients were administered Zynteglo with a median (min, max) dose of 7.80 × 106 (5.0, 19.4) CD34+ cells/kg as an intravenous infusion (N=32).
Italian: A tutti i pazienti è stato somministrato Zynteglo con una dose mediana (min, max) di 7,80 × 106 (5,0, 19,4) cellule CD34+/kg come infusione endovenosa (N=32).
English: Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion.
Italian: Zynteglo 1,2-20 × 106 cellule/ml dispersione per infusione.