FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Swedish: 5Enligt HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination) avsnitt 2: ökning på ≥ 2 poäng [eller högsta poäng] i förmåga att sparka, ELLER en ökning på ≥ 1 poäng i de motoriska milstolparna för huvudkontroll, att rulla, att sitta, att krypa, att stå eller att gå OCH förbättring i fler kategorier för motoriska milstolpar än försämring, definierat som ett svar för denna primäranalys.
Finnish: 5HINE-testin (Hammersmith Infant Neurological Examination) 2. osan mukaan eli ≥ 2 pisteen paraneminen (tai enimmäispisteet) potkimiskyvyssä TAI ≥ 1 pisteen paraneminen jossakin seuraavista motorisista kehitystasoista: pään hallinta, kääntyminen, istuminen, ryömiminen, seisominen tai käveleminen JA useammassa motorisen kehitystason kategoriassa paranemista kuin huonontumista, määriteltiin vasteen saaneeksi tässä ensisijaisessa analyysissa.
Swedish: 3I den slutliga analysen utfördes CHOP INTEND- och motorisk milstolpe-analyser med hjälp av effektuppsättningen (Spinraza n=73; simuleringskontroll n=37).
Finnish: 3CHOP INTEND -pisteitä ja motorisia kehitystasoja koskevat analyysit tehtiin loppuanalyysissä käyttämällä tehoa koskenutta potilasjoukkoa (Spinraza n = 73, lumetoimenpiteet n = 37).
Swedish: Innan du eller ditt barn ges Spinraza kan din läkare besluta att blodprover ska tas för att kontrollera om ditt eller ditt barns blod stelnar ordentligt.
Finnish: Ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Spinrazaa, lääkäri saattaa ottaa verikokeen sen varmistamiseksi, että veren hyytyminen on normaalia.
Swedish: Hos patienter som behandlats med Spinraza genom lumbalpunktion har allvarlig infektion, såsom meningit, observerats.
Finnish: Spinrazahoitoa lannepistona saaneilla potilailla on havaittu vakavia infektioita, kuten meningiittiä.
Swedish: Detta kanske inte behövs varje gång du eller ditt barn ges Spinraza.
Finnish: Virtsakoetta ei välttämättä tarvitse ottaa joka kerran, kun sinulle tai lapsellesi annetaan Spinrazaa.
Swedish: Bland patienter som var äldre än det av WHO definierade fönstret för förväntad prestationsålder (nittiofemte percentilen), hade 17 av 22 (77 %) uppnått förmågan att gå utan hjälp.
Finnish: Niistä potilaista, jotka olivat vanhempia kuin WHO:n määritelmän mukainen odotettu ikäkausi (95. persentiili), 22 potilaasta 17 (77 %) käveli itse.
Swedish: Spinraza är avsett för behandling av spinal muskelatrofi av typ 5q.
Finnish: Spinraza on tarkoitettu kromosomiin 5q liittyvän spinaalisen lihasatrofian hoitoon.
Swedish: Tiden till död eller permanent ventilation (≥ 16 timmars ventilation/dag kontinuerligt under > 21 dagar utan en akut reversibel händelse eller trakeostomi) bedömdes som det primära effektmåttet.
Finnish: Ensisijaisena päätetapahtumana arvioitiin aika kuolemaan tai jatkuvaan ventilaatioon (≥ 16 tuntia ventilaatiota/vrk yhtäjaksoisesti > 21 vuorokauden ajan ilman akuuttia, korjautuvaa tapahtumaa tai trakeostomiaa).
Swedish: Patienter som var mellan 2-15 år vid första dosen var registrerade i studierna.
Finnish: Tutkimuksiin otettiin mukaan potilaita, joiden ikä ensimmäisen annoksen ajankohtana oli 2-15 vuotta.
Swedish: Reproduktionstoxikologiska studier genomfördes med hjälp av subkutan administrering av nusinersen på möss och råttor.
Finnish: Nusinerseeniä annettiin lisääntymistoksisuustutkimuksissa hiirille ja kaniineille ihon alle.
Swedish: SMA är ett kliniskt sjukdomsspektrum där sjukdomens svårighetsgrad är kopplad till färre antal SMN2-genkopior och symtomdebut i lägre ålder.
Finnish: SMA on kliininen tautikirjo, jossa pienempi SMN2-geenin kopioiden määrä ja oireiden alkaminen nuoremmalla iällä on yhdistetty vaikeampaan taudinkuvaan.
Swedish: Natriumdivätefosfatdihydrat, dinatriumfosfat, natriumklorid, kaliumklorid, kalciumkloriddihydrat, magnesiumkloridhexahydrat, natriumhydroxid, saltsyra, vatten för injektionsvätskor.
Finnish: Natriumdivetyfosfaattidihydraatti, dinatriumfosfaatti, natriumkloridi, kaliumkloridi, kalsiumklorididihydraatti, magnesiumkloridiheksahydraatti, natriumhydroksidi, kloorivetyhappo, injektionesteisiin käytettävä vesi.
Swedish: Patienter som först inledde Spinraza-behandling i studie CS11 (n = 24; simuleringskontroll i studie CS3B) hade en medianålder på 17,8 månader (område 10-23 månader) och hade en medelpoäng för CHOP INTEND på 17,25 (område 2,0-46,0) vid baslinjen i studie CS11.
Finnish: Spinraza-hoidon ensin tutkimuksessa CS11 aloittaneiden potilaiden (n = 24, lumetoimenpiteet tutkimuksessa CS3B) iän mediaani oli 17,8 kuukautta (vaihteluväli 10-23 kuukautta) ja keskimääräiset CHOP INTEND -pisteet 17,25 (vaihteluväli 2,0-46,0) tutkimuksen CS11 lähtötilanteessa.
Swedish: Efter intratekal administrering var dalkoncentrationerna av nusinersen i plasma relativt låga jämfört med dalkoncentrationerna i cerebrospinalvätska.
Finnish: Intratekaalisesti annetun nusinerseenin pienimmät pitoisuudet plasmassa olivat suhteellisen pieniä verrattuna pienimpiin pitoisuuksiin aivo-selkäydinnesteessä.
Swedish: Sjukdomskarakteristika vid baslinjen var i stort sett likartade hos de Spinraza-behandlade patienterna och de simuleringskontrollerade patienterna, förutom att de Spinraza-behandlade patienterna hade en högre procentandel jämfört med de simuleringskontrollerade patienterna vid baslinjen av paradoxal andning (89 % jämfört med 66 %), pneumoni eller andningssymtom (35 % jämfört med 22 %), svälj- eller ätsvårigheter (51 % jämfört med 29 %) och behov av andningshjälp (26 % jämfört med 15 %).
Finnish: Seuraavia esiintyi lähtötilanteessa kuitenkin prosentuaalisesti useammalla Spinraza-hoitoa saaneista kuin lumetoimenpiteitä saaneista potilaista: paradoksaalinen hengitys (89 % vs. 66 %), keuhkokuume tai hengitystieoireet (35 % vs. 22 %), nielemis- tai syömisvaikeudet (51 % vs. 29 %) ja avustetun hengityksen tarve (26 % vs. 15 %).
Swedish: Analysen genomfördes på ITT-populationen (Spinraza: n=84; simuleringskontroll: n=42) och data efter baslinjen enligt HFMSE-skalan för patienter som inte genomfört besök månad 15 imputerades med hjälp av flerimputeringsmetoden.
Finnish: Analyysi tehtiin ITT-potilasjoukosta (Spinraza: n = 84; lumetoimenpiteet: n = 42), ja niiden potilaiden lähtötilanteen jälkeiset HFMSE-tiedot, jotka eivät olleet käyneet kuukauden 15 tutkimuskäynnillä, korvattiin käyttämällä useiden puuttuvien tietojen korvausmenetelmää.
Swedish: Oöppnade injektionsflaskor med Spinraza kan tas ut ur och ställas tillbaka i kylskåpet vid behov.
Finnish: Avaamaton Spinraza-injektiopullo voidaan poistaa jääkaapista ja tarvittaessa palauttaa takaisin jääkaappiin.
Swedish: Effektstudie efter det att läkemedlet godkänts (PAES): För att utvärdera effekt och säkerhet under lång tid för nusinersen hos symtomatiska patienter med spinal muskelatrofi, ska innehavare av godkännande för försäljning utföra och skicka in resultaten från den öppna förlängningsstudien i fas 3 (SHINE, CS11)
Finnish: Myyntiluvan myöntämisen jälkeinen tehotutkimus (PAES): Nusinerseenin pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on oireinen spinaalinen lihasatrofia, myyntiluvan haltijan tulee toteuttaa faasin 3 avoin jatkotutkimus (SHINE, CS11) ja toimittaa sen tulokset.
Swedish: På dag 700 uppfyllde 7 av 11 patienter (64 %) med 2 SMN2-genkopior och 0 av 5 patienter (0 %) med 3 SMN2-kopior kriterierna för kliniskt manifesterad SMA enligt fastställt protokoll.
Finnish: Päivänä 700 kliinisesti ilmeisen SMA:n kriteerit täyttivät 7 potilasta niistä 11 potilaasta (64 %), joilla oli kaksi SMN2-geenin kopiota, ja 0 potilasta niistä 5 potilaasta (0 %), joilla oli kolme SMN2-geenin kopiota.
Swedish: Tala med läkare innan du eller ditt barn ges Spinraza.
Finnish: Keskustele lääkärin kanssa ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Spinrazaa.
Swedish: 0,5 (95 % CI: −0,6; 1,6)
Finnish: 0,5 (95 %:n luottamusväli: -0,6; 1,6)
Swedish: Patienter med svår hypotoni och andningsinsufficiens vid födseln, där Spinraza inte har studerats, kanske inte upplever någon kliniskt betydelsefull fördel på grund av svår brist på SMNprotein.
Finnish: Spinrazan käyttöä ei ole tutkittu potilailla, joilla on syntyessään vaikea hypotonia ja hengityksen vajaatoiminta, ja vaikean survival motor neuron (SMN) -proteiinin puutoksen vuoksi nämä potilaat eivät ehkä saa hoidosta kliinisesti merkittävää hyötyä.
Swedish: Senare debut
Finnish: Sairastuminen myöhemmin
Swedish: Individuella säkerhetsdata för de behandlingsutlösta ADA-positiva fallen granskades dock och inga biverkningar av intresse identifierades.
Finnish: Niiden yksittäisten potilaiden kohdalla, joille ilmaantui lääkevasta-aineita, tiedot turvallisuudesta kuitenkin tutkittiin eikä erityisesti seurattavia haittatapahtumia havaittu.
Swedish: Tid till debut hade rapporterats för 11 av dessa 20 fall och varierade mellan omedelbart efter injektionen till 1 vecka efter injektionen.
Finnish: Osa tapahtumista oli ilmaantunut välittömästi injektion jälkeen ja osa jopa 1 viikon kuluttua injektiosta.
Swedish: • Om du eller ditt barn får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska.
Finnish: • Jos havaitset haittavaikutuksia itselläsi tai lapsellasi, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen.
Swedish: Totalt medelpoäng var 26,4 (SD 11,91) på dag 253 och 31,3 (SD 13,02) på dag 1 050, ingen platå observerades.
Finnish: Kokonaispisteiden keskiarvo oli 26,4 (keskihajonta 11,91) päivänä 253 ja 31,3 (keskihajonta 13,02) päivänä 1 050 ja tasannevaiheita ei havaittu.
Swedish: Medelpoängen (+/- SE) för total motorisk milstolpe
Finnish: Motoristen kehitystasojen saavuttamisen kokonaispisteiden keskiarvo (+/- keskivirhe)
Swedish: Patienterna i denna studie ansågs sannolikt utveckla SMA av typ I eller II.
Finnish: Tämän tutkimuksen potilaille todennäköisimpänä pidettiin tyypin I tai II SMA:n kehittymistä.
Swedish: Patienterna randomiserades 2:1 till antingen Spinraza (som fick 3 laddningsdoser och underhållsdoser) eller simuleringskontroll med en behandlingslängd från 324 till 482 dagar.
Finnish: Potilaat satunnaistettiin suhteessa 2:1 saamaan joko Spinrazaa (3 latausannosta ja niiden jälkeen ylläpitoannoksia 6 kuukauden välein) tai lumetoimenpiteitä 324 - 482 päivän hoidon ajan.
Swedish: Om injektionsflaskan fortfarande är oöppnad och lösningen oanvänd, ska den ställas tillbaka i kylskåpet.
Finnish: Jos liuosta ei käytetä eikä injektiopulloa avata, se pitää palauttaa jääkaappiin.
Swedish: Farmakokinetiken för nusinersen har inte studerats hos patienter med nedsatt njurfunktion eller leverfunktion.
Finnish: Nusinerseenin farmakokinetiikkaa ei ole tutkittu munuaisten tai maksan vajaatoimintaa sairastavilla potilailla.
Swedish: Det har förekommit rapporter om kommunicerande hydrocefalus utan samband med meningit eller blödning hos patienter som behandlades med nusinersen efter godkännande för försäljning.
Finnish: Ahtaumattoman hydrokefaluksen tapauksia, jotka eivät liittyneet meningiittiin tai verenvuotoon, on markkinoille tulon jälkeisessä käytössä raportoitu nusinerseenihoitoa saaneilla potilailla.
Swedish: I studie CS11 fick alla patienter Spinraza och behandlingen varade mellan 65 och 592 dagar (median 289 dagar) vid tiden för interimanalys.
Finnish: Hoidon kesto oli 65-592 päivää (mediaani 289 päivää) välianalyysin ajankohtana.
Swedish: Rapportering av biverkningar Om du eller ditt barn får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska.
Finnish: Haittavaikutuksista ilmoittaminen Jos havaitset haittavaikutuksia itselläsi (tai lapsellasi), kerro niistä lääkärille tai sairaanhoitajalle.
Swedish: Spinraza används för att behandla en genetisk sjukdom som kallas spinal muskelatrofi (SMA).
Finnish: Spinrazaa käytetään spinaaliseksi lihasatrofiaksi (spinal muscular atrophy, SMA) kutsutun perinnöllisen sairauden hoitoon.
Swedish: Medelsträckan för 6MWT var 278,5 meter (SD 206,46) på dag 253 och 333,6 meter (SD 176,47) på dag 1 050.
Finnish: 6MWT-kävelytestin keskimääräinen tulos oli 278,5 metriä (keskihajonta 206,46) päivänä 253 ja 333,6 metriä (keskihajonta 176,47) päivänä 1 050.
Swedish: En majoritet av Spinraza-behandlade patienter upplevde motorisk funktionsstabilisering eller -förbättring och den största nyttan observerades hos dem som inlett behandlingen tidigare.
Finnish: Suurimmalla osalla Spinraza-hoitoa saaneista potilaista motoriset toiminnot vakaantuivat tai paranivat.
Swedish: Andel som uppnår kriterier för fördefinierat svar på motorisk milstolpe (HINE avsnitt 2)4,5
Finnish: Niiden potilaiden osuus, jotka täyttivät motorisen kehitystason saavuttamisen etukäteen määritellyt kriteerit (HINE-testin osa 2)4,5
Swedish: Tabell 2: Primära och sekundära effektmått vid slutlig analys - Studie CS3B Effektparameter
Finnish: Taulukko 2: Ensisijaiset ja toissijaiset päätetapahtumat loppuanalyysissa - tutkimus CS3B Tehon muuttuja
Swedish: Behandling med Spinraza ska endast sättas in av läkare med erfarenhet av behandling av spinal muskelatrofi (SMA).
Finnish: Spinraza-hoidon saa aloittaa vain lääkäri, joka on perehtynyt spinaalisen lihasatrofian (spinal muscular atrophy, SMA) hoitoon.
Swedish: Det primära effektmåttet var andelen patienter som förbättrades i en eller flera kategorier av motoriska milstolpar (enligt HINE avsnitt 2: ökning på ≥ 2 poäng [eller högsta poäng] i förmåga att sparka eller frivilligt gripa ELLER ökning på ≥ 1 poäng i motoriska milstolpar för huvudkontroll, att rulla, att sitta, att krypa, att stå eller att gå).
Finnish: Ensisijainen päätetapahtuma oli niiden potilaiden osuus, joiden pisteet paranivat yhdessä tai useammassa motorisen kehitystason kategoriassa [HINE-testin 2. osan mukaan eli ≥ 2 pisteen paraneminen (tai enimmäispisteet) potkimiskyvyssä tai tahdonalaisessa tarttumisessa TAI ≥ 1 pisteen paraneminen jossakin seuraavista motorisista kehitystasoista: pään hallinta, kääntyminen, istuminen, ryömiminen, seisominen tai käveleminen].
Swedish: Spinraza har inte studerats hos patienter med nedsatt leverfunktion.
Finnish: Spinrazaa ei ole tutkittu maksan vajaatoimintaa sairastavilla potilailla.
Swedish: Genom bindning ersätter ASO splicingfaktorer som normalt hämmar splicing.
Finnish: Sitoutumalla antisense-oligonukleotidi syrjäyttää silmukointitekijöitä, jotka normaalisti estävät silmukointia.
Swedish: I den slutliga analysen sågs en statistiskt signifikant förbättring i poäng från baslinjen till månad 15 enligt HFMSE-skalan (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) för Spinrazabehandlingsgruppen jämfört med simuleringskontrollgruppen (tabell 3, figur 2).
Finnish: Loppuanalyysissa havaittiin tilastollisesti merkitsevää paranemista HFMSE-pisteissä lähtötilanteesta kuukauteen 15 Spinraza-hoitoa saaneessa ryhmässä verrattuna lumetoimenpideryhmään (taulukko 3, kuva 2).
Swedish: Spinraza ges som injektion i nedre delen av ryggen.
Finnish: Spinraza annetaan injektiona alaselkään.
Swedish: - Varje ml innehåller 2,4 mg nusinersen.
Finnish: - Yksi ml sisältää 2,4 mg nusinerseeniä.
Swedish: Varje ml innehåller 2,4 mg nusinersen.
Finnish: Yksi ml sisältää 2,4 mg nusinerseeniä.
Swedish: Hydrocefalus
Finnish: Hydrokefalus
Swedish: 1CS3B upphörde efter positiv statistisk analys på det primära effektmåttet vid interimsanalys (statistiskt betydande större andel patienter som uppnådde definitionen för ett svar på motorisk milstolpe i Spinraza-gruppen (41 %) jämfört med simuleringskontrollgruppen (0 %) (p<0,0001).
Finnish: 1Tutkimus CS3B lopetettiin, kun ensisijaisen päätetapahtuman tilastollisessa välianalyysissa saatiin positiivinen tulos (tilastollisesti merkitsevästi suurempi prosenttiosuus Spinraza-ryhmän potilaista täytti motorisen kehitystason saavuttamisen määritelmän verrattuna lumetoimenpideryhmän potilaisiin (41 % vs. 0 %, p < 0,0001).
Swedish: Τηλ: +30 210 8771500
Finnish: Genesis Pharma SA Τηλ: +30 210 8771500
Swedish: Om kylskåp inte finns tillgängligt ska Spinraza förvaras i sin originalkartong, skyddas från ljus, vid eller under 30°C under högst 14 dagar.
Finnish: Jos jääkaappisäilytys ei ole mahdollinen, Spinraza voidaan säilyttää alkuperäispakkauksessa valolta suojattuna enintään 30 °C:n lämpötilassa enintään 14 vuorokauden ajan.
Swedish: Varje 5 ml injektionsflaska innehåller nusinersennatrium motsvarande 12 mg nusinersen (2,4 mg/ml).
Finnish: Yksi 5 ml:n injektiopullo sisältää nusinerseeninatriumia määrän, joka vastaa 12 mg:aa nusinerseeniä (2,4 mg/ml).
Swedish: Total överlevnad2
Finnish: Kokonaiselossaoloaika2
Swedish: Tabell 1: biverkningar förknippade med lumbalpunktionen rapporterade i CS4 (SMA med senare debut) med en incidens på minst 5 % högre hos patienter som behandlades med Spinraza än med sham-control
Finnish: Taulukko 1: Lannepistotoimenpiteeseen liittyvät haittavaikutukset, joita on ilmoitettu tutkimuksessa CS4 (myöhemmin alkaneet SMA-oireet) Spinraza-hoitoa saaneilla tutkittavilla vähintään 5 % yleisemmin kuin lumetoimenpiteitä saaneilla verrokeilla
Swedish: Statistiskt signifikanta effekter på händelsefri överlevnad, total överlevnad, andelen patienter som uppnår definitionen för ett svar på motorisk milstolpe och procentandelen patienter med en förbättring på minst 4 poäng från baslinjen enligt bedömningspoäng enligt CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease) observerades hos patienter i Spinraza-gruppen jämfört med de i simuleringskontrollgruppen (tabell 2).
Finnish: Spinraza-ryhmässä havaittiin lumetoimenpideryhmään verrattuna tilastollisesti merkitseviä vaikutuksia elossaoloaikaan ilman tapahtumia, kokonaiselossaoloaikaan, motorisen kehitystason saavuttamisen määritelmän täyttäneiden potilaiden osuuteen sekä niiden potilaiden prosenttiosuuteen, joiden CHOP INTEND -testin (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease) pisteet paranivat lähtötilanteesta vähintään 4 pistettä (taulukko 2).
Swedish: Innan du eller ditt barn ges Spinraza kan din läkare besluta att urinprover ska tas för att kontrollera om dina eller ditt barns njurar fungerar normalt.
Finnish: Ennen kuin sinulle annetaan Spinrazaa, lääkäri saattaa ottaa virtsakokeen tarkistaakseen, että munuaiset toimivat normaalisti.
Swedish: Spinraza 12 mg injektionsvätska, lösning nusinersen
Finnish: Spinraza 12 mg injektioneste, liuos nusinerseeni
Swedish: Studie CS5 (NURTURE) är en öppen studie på presymtomatiska spädbarn med diagnosen genetisk SMA som var registrerade vid 6 veckors ålder eller yngre.
Finnish: Tutkimus CS5 (NURTURE) on avoin tutkimus, johon otettiin mukaan enintään 6 viikon ikäisiä vielä oireettomia geneettisen SMA-diagnoosin saaneita vauvoja.
Swedish: Spinraza har inte studerats hos patienter med nedsatt njurfunktion.
Finnish: Spinrazaa ei ole tutkittu munuaisten vajaatoimintaa sairastavilla potilailla.
Swedish: Det är näst intill "natriumfritt" och kan användas av patienter som ordinerats saltfattig kost.
Finnish: Se on olennaisesti natriumiton, ja sitä voidaan käyttää henkilöille, joilla on ruokavalion natriumrajoitus.
Swedish: 19,7 % (95 % CI: 10,9; p=0,0811
Finnish: 19,7 % (95 %:n luottamusväli: 10,9; 31,3) p = 0,0811
Swedish: Ytterligare förbättring i medelpoängen för total motorisk milstolpe (HINE avsnitt 2) (2,1; SD 4,36; n = 22) och CHOP INTEND (4,68; SD 3,993, n = 22) observerades från baslinjen till studiedag 304 i studie CS11.
Finnish: Keskimääräisen motorisen kehitystason saavuttamisen (HINE-testin 2. osa) (2,1; keskihajonta 4,36; n = 22) ja CHOP INTEND -pisteiden (4,68; keskihajonta 3,993, n = 22) havaittiin parantuneen lisää lähtötilanteesta tutkimuspäivään 304 tutkimuksessa CS11.
Swedish: Andra läkemedel som ingår i samma läkemedelsgrupp som Spinraza har visat sig påverka njurarna.
Finnish: Spinrazan kanssa samaan lääkeryhmään kuuluvien muiden valmisteiden on osoitettu vaikuttavan munuaisiin.
Swedish: Före administrering kan oöppnade Spinraza injektionsflaskor tas ut ur och ställas tillbaka i kylskåpet vid behov.
Finnish: Avaamaton Spinraza-injektiopullo voidaan ennen antoa poistaa jääkaapista ja tarvittaessa palauttaa sinne.
Swedish: Studie CS4 (CHERISH) var en randomiserad, dubbelblind, kontrollerad simuleringsstudie i fas 3 som genomfördes på 126 symtomatiska patienter med senare debut av SMA (symtomdebut efter 6 månaders ålder).
Finnish: Tutkimus CS4 (CHERISH) oli satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumetoimenpiteillä kontrolloitu faasin 3 tutkimus 126 oireisella potilaalla, joiden SMA-oireet olivat alkaneet myöhemmin (6 ikäkuukauden jälkeen).
Swedish: Effektstudie efter det att läkemedlet godkänts (PAES): Effektstudie efter det att läkemedlet godkänts (PAES): För att utvärdera effekt och säkerhet under lång tid för nusinersen hos symtomatiska patienter med spinal muskelatrofi, ska innehavare av godkännande för försäljning utföra och skicka in resultaten från den öppna studien i fas 2 (NURTURE (SM201))
Finnish: Myyntiluvan myöntämisen jälkeinen tehotutkimus (PAES): Nusinerseenin pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on vielä oireeton spinaalinen lihasatrofia, myyntiluvan haltijan tulee toteuttaa faasin 2 avoin tutkimus (NURTURE, SM201) ja toimittaa sen tulokset.
Swedish: Injektionsflaskan med Spinraza ska inspekteras för partiklar före administrering.
Finnish: Spinraza-injektiopullo pitää tarkistaa ennen antoa, ettei liuoksessa ole hiukkasia.
Swedish: Hos dessa patienter sågs en medelförbättring på 28,6 meter (SD 47,22; n=12) på dag 253 och 86,5 meter (SD 40,58; n=8) på dag 1 050.
Finnish: Kävelytestin tulos oli parantunut näillä potilailla keskimäärin 28,6 metriä (keskihajonta 47,22; n = 12) päivänä 253 ja 86,5 metriä (keskihajonta 40,58; n = 8) päivänä 1 050.
Swedish: 56,8 % (95 % CI: 45,6; P=0,00065
Finnish: 56,8 % (95 %:n luottamusväli: 45,6; 68,1) p = 0,00065
Swedish: Förbättring i medelpoängen för total motorisk milstolpe (HINE avsnitt 2) (1,2; SD 1,8; n = 12) och CHOP INTEND (3,58; SD 7,051, n = 12) observerades från baslinjen till studiedag 304 i studie CS11.
Finnish: Keskimääräisen motorisen kehitystason saavuttamisen (HINE-testin 2. osa) (1,2; keskihajonta 1,8; n = 12) ja CHOP INTEND (3,58; keskihajonta 7,051, n = 12) -pisteiden havaittiin parantuneen lähtötilanteesta tutkimuspäivään 304 tutkimuksessa CS11.
Swedish: Det kan också finnas svårigheter med att ge läkemedel genom denna metod hos mycket unga patienter och de med skolios (vriden och krökt ryggrad).
Finnish: Lannepiston suorittaminen saattaa olla vaikeaa, jos potilas on hyvin nuori tai jos potilaalla on skolioosi (selkärangan kieroutuma).
Swedish: Båda grupperna upplevde emellertid fördelar jämfört med simuleringskontroll.
Finnish: Hoitoa saaneet potilaat hyötyivät kuitenkin kummassakin tapauksessa lumetoimenpiteitä saaneisiin potilaisiin verrattuna.
Swedish: Om du upptäcker några symtom på ökat huvudomfång, sänkt medvetande, ihållande illamående, kräkningar eller huvudvärk eller andra symtom som gör dig orolig, berätta för din eller barnets läkare för att få nödvändig behandling.
Finnish: Tarpeelliseen hoitoon pääsyä varten kerro omalle tai lapsesi lääkärille, jos havaitset mitä tahansa seuraavista oireista: pään koon suureneminen, tajunnan tason aleneminen, pitkään jatkuva pahoinvointi, oksentelu tai päänsärky, taikka muita sinua huolestuttavia oireita.
Swedish: 2I den slutliga analysen bedömdes händelsefri överlevnad och total överlevnad med hjälp av Intent-to-Treat-populationen (ITT Spinraza n=80; simuleringskontroll n=41).
Finnish: 2Elossaoloaika ilman tapahtumia ja kokonaiselossaoloaika arvioitiin loppuanalyysissä käyttämällä hoitoaikeen mukaista potilasjoukkoa (ITT-populaatiota) (Spinraza n = 80, lumetoimenpiteet n = 41).
Swedish: Patienterna i denna studie ansågs sannolikt utveckla SMA av typ I eller III.
Finnish: Tämän tutkimuksen potilaille pidettiin todennäköisimpänä tyypin II tai III SMA:n kehittymistä.
Swedish: Vid baslinjen var patienternas medelpoäng enligt HFMSE-skalan (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) 21,6, medelvärdet för (RULM, revised upper limb module) var 19,1, vilket innebar att alla patienter hade alla uppnått att sitta självständigt men ingen hade uppnått att kunna gå självständigt.
Finnish: Lähtötilanteessa potilaiden keskimääräinen Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) -pisteluku oli 21,6 ja muutetun yläraajan moduulitestin (RULM) keskimääräinen pisteluku 19,1.