FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Strimvelis goes through a range of tests before it is used.
Czech: Před použitím prochází Strimvelis řadou zkoušek.
English: Successful generation of T cells after Strimvelis is also likely to be affected by residual thymic function which can become impaired in older children.
Czech: Úspěšnost tvorby T buněk po podání přípravku Strimvelis je pravděpodobně ovlivněna reziduální funkcí thymu, která může být u starších dětí narušena.
English: Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
Czech: Strimvelis je dopraven přímo do zdravotnického zařízení, kde bude infuze podána.
English: All the identified adverse reactions in the table (apart from those potentially related to busulfan) are considered to be related to immune reconstitution, due to their nature and timing.
Czech: Všechny identifikované nežádoucí účinky v tabulce (s výjimkou účinků potenciálně spojených s busulfanem) se vzhledem k jejich povaze a načasování považují za účinky spojené s imunitní rekonstitucí.
English: Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
Czech: Strimvelis je určen pouze pro autologní použití (viz bod 4.4).
English: Median values at 3 years post gene therapy were below the normal range.
Czech: Střední hodnoty 3 roky po genové terapii byly nižší než normální hodnoty.
English: Non-immunological manifestations of ADA-SCID may not respond to Strimvelis.
Czech: Neimunologické projevy ADA-SCID nemusí na Strimvelis reagovat.
English: Rate of severe infections per person-year of observation (95% confidence
Czech: Podíl závažných infekcí na pacientorok pozorování (95% interval spolehlivosti)
English: 4.6 Fertility, pregnancy and lactation
Czech: 4.6 Fertilita, těhotenství a kojení Ženy ve fertilním věku
English: b Based on the 3 year post-treatment period for survival and severe infections, and the data collected at the 3 year visit for T-lymphocytes and dAXP.
Czech: b Založeno na 3letém období po léčbě pro přežití a závažné infekce a údajích získaných při návštěvě po 3 letech pro T lymfocyty a dAXP.
English: Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Czech: Strimvelis je druh léčivého přípravku, který se nazývá genová terapie.
English: Hypersensitivity to the product or to any of the excipients listed in section 6.1.
Czech: Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.
English: • if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
Czech: • pokud došlo k opožděnému doručení léčivého přípravku do nemocnice, kde je poskytována léčba.
English: Before Strimvelis is made, the doctor will do tests to make sure that you (or your child) are not carrying certain infections (see section 2).
Czech: Před výrobou přípravku Strimvelis provede lékař testy, aby se ujistil, že nemáte (Vaše dítě nemá) určité infekce (viz bod 2).
English: This should be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
Czech: To je nutno vzít v úvahu u pacientů na dietě s kontrolovaným obsahem sodíku.
English: Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
Czech: U starších pacientů je typicky snížená schopnost poskytnout větší množství CD34+ buněk, což může znamenat, že starší pacienti nemohou být léčeni tímto přípravkem.
English: • wheezing, difficulty breathing (asthma)
Czech: • sípání, obtížné dýchání (astma);
English: Very common > 1/10 Common ≥1/100 to <1/10
Czech: ≥ 1/100 až < 1/10
English: Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
Czech: Je zapotřebí řídit se místními pokyny pro biologickou bezpečnost týkajícími se tohoto typu přípravků (viz bod 6.6).
English: A 100% survival rate was observed for all 12 subjects treated within the pivotal study and also for the 18 subjects in the integrated analysis, with a median follow up duration of approximately 7 years.
Czech: 100% přežití bylo pozorováno u všech 12 pacientů léčených během pivotní studie a také u 18 pacientů v integrované analýze, s mediánem sledování v trvání přibližně 7 let.
English: dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
Czech: Výsledné hodnoty dAXP jsou založeny na analýze odpovědí u pacientů po genové terapii, kteří dosáhli definované metabolické detoxikace, výchozí hodnoty jsou proto neaplikovatelné.
English: Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Czech: Strimvelis je určen pouze pro autologní použití a nikdy nesmí být podán jinému pacientovi než původnímu dárci CD34+ buněk.
English: The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Czech: Rezervní kmenové buňky jsou určeny jako záchranná léčba v případě selhání během výroby, selhání transplantace nebo prolongované aplazie kostní dřeně po léčbě přípravkem Strimvelis.
English: Table 2 Rate of severe infections per person year of exposure (pivotal population)* Pre treatment
Czech: Tabulka 2 Podíl závažných infekcí na osobu/rok expozice (pivotní populace)*
English: In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
Czech: V klinických studiích s genovou terapií u jiných onemocnění (nikoli ADA-SCID) se u některých pacientů vyvinula leukemie nebo jiné typy nádorového onemocnění krve.
English: A completed product consent form is required prior to initiating treatment.
Czech: Před zahájením léčby je vyžadován vyplněný formulář souhlasu s použitím tohoto léčivého přípravku.
English: The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
Czech: Účinnost přípravku Strimvelis byla hodnocena v 3leté otevřené prospektivní studii u dětí, u nichž chyběl příbuzný dárce kmenových buněk s odpovídajícím HLA a které neodpovídaly adekvátně na léčbu PEG-ADA, netolerovaly ji, nebo k ní neměly přístup.
English: It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
Czech: Doporučuje se, aby byli pacienti monitorováni dlouhou dobu, aby navštěvovali lékaře nejméně jednou za rok po dobu prvních 11 let a pak po 13 letech a po 15 letech od léčby přípravkem Strimvelis a aby jim vždy bylo provedeno vyšetření krevního obrazu včetně diferenciálu, biochemie a thyreotropního hormonu.
English: This medicinal product contains genetically-modified cells.
Czech: Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované buňky.
English: This is because Strimvelis is a gene therapy product.
Czech: Je to proto, že Strimvelis je přípravkem genové terapie.
English: MARKETING AUTHORISATION NUMBER(S) EU/1/16/1097/001
Czech: EU/1/16/1097/001
English: The bags must be kept in the outer container until ready to use.
Czech: Vaky musí být až do použití uchovávány ve vnějším obalu.
English: Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
Czech: Strimvelis je nutno používat s opatrností u pacientů s hypersenzitivitou k aminoglykosidům nebo hovězímu séroalbuminu.
English: These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Czech: Tyto autoimunitní nežádoucí účinky byly hlášeny u jedinců po genové terapii.
English: A cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells.
Czech: Zakalená až čirá, bezbarvá až růžová disperze buněk.
English: It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Czech: Doporučuje se, aby 15-30 minut před infuzí přípravku Strimvelis bylo podáno intravenózně antihistaminikum.
English: The quantitative information regarding CD34+ cells/kg and total cells in the product is presented in the labelling for each batch.
Czech: Kvantitativní informace týkající se CD34+ buněk/kg a celkového počtu buněk v přípravku jsou uvedeny v označení každé jednotlivé šarže.
English: CD34+ cells/kg:
Czech: CD34+ buněk/kg:
English: Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Czech: Neočekávají se interakce přípravku Strimvelis se skupinou enzymů jaterního cytochromu P-450 nebo s transportéry léčiv.
English: Before and during Strimvelis treatment
Czech: Před léčbou a v průběhu léčby přípravkem Strimvelis
English: Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
Czech: Místa inzerce retrovirů (Retroviral insertion sites, RIS) byla detekována v CCND2 a LMO2 nebo v přiléhajících oblastech, po léčbě přípravkem Strimvelis tak existuje potenciální riziko leukemické transformace.
English: T-lymphocyte (CD3+) and NK (CD56+) cell counts improved following treatment with Strimvelis.
Czech: Počty T lymfocytů (CD3+) a NK buněk (CD 56+) se po léčbě přípravkem Strimvelis zvýšily.
English: Strimvelis is intended solely for autologous use.
Czech: Strimvelis je určen pouze pro autologní použití.
English: e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
Czech: e Ve výchozím stavu mělo 9 z 11 (82 %) pacientů dAXP < 100 nmol/ml.
English: Non-interventional PASS: In order to investigate the long term safety and efficacy of Strimvelis gene therapy, the MAH should conduct and submit the results of a long term prospective, non-interventional follow up study using data from a registry of patients with adenosine deaminase severe combined immunodeficiency (ADA-SCID) treated with Strimvelis.
Czech: Neintervenční poregistrační studie bezpečnosti (PASS): Aby bylo možné vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost genové terapie přípravkem Strimvelis, je držitel rozhodnutí o registraci povinen provést a předložit výsledky dlouhodobé prospektivní neintervenční následné studie s využitím údajů z registru pacientů se závažným kombinovaným imunodeficitem způsobeným deficitem adenosindeaminázy (ADA-SCID) léčených přípravkem Strimvelis.
English: If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
Czech: Budou-li identifikovány klinicky významné problémy v kvalitě po infuzi přípravku Strimvelis, bude ošetřující lékař informován.
English: No clinical data on exposed pregnancies are available.
Czech: Údaje o podávání těhotným ženám nejsou k dispozici.
English: Strimvelis is an autologous cellular therapy.
Czech: Strimvelis je autologní buněčná terapie.
English: Results at 3 years for the ITT population in the pivotal study*
Czech: Tabulka 1 Výsledky ve 3. roce u ITT populace v pivotní studii* Výstup
English: Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
Czech: Strimvelis je indikován k léčbě pacientů se závažným kombinovaným imunodeficitem způsobeným deficitem adenosindeaminázy (ADA-SCID), pro které není dostupný vhodný příbuzný dárce kmenových buněk s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem (HLA) (viz body 4.2 a 4.4).
English: This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
Czech: Tento přípravek obsahuje přibližně 3,5 mg sodíku v mililitru.
English: 67% (12 of 18) of Strimvelis treated patients had either autoimmune antibodies or other manifestations (e.g. autoimmune thrombocytopenia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis and Guillain-Barré syndrome) (see section 4.8).
Czech: 67 % (12 z 18) pacientů léčených přípravkem Strimvelis mělo autoimunitní protilátky nebo jiné projevy (např. autoimunitní trombocytopenie, autoimunitní aplastická anemie, autoimunitní hepatitida a syndrom Guillain-Barré) (viz bod 4.8).
English: It is not known whether the ingredients of Strimvelis can pass into breast milk.
Czech: Není známo, zda složky přípravku Strimvelis mohou přecházet do mateřského mléka.
English: Strimvelis is made specially from the patient's own cells.
Czech: Strimvelis je vyroben speciálně z vlastních buněk pacienta.
English: In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
Czech: V těchto případech Vám (Vašemu dítěti) lékař podá kmenové buňky, které byly odebrány před zahájením léčby (viz bod 3 Jak se Strimvelis podává).
English: The educational materials should address the following safety concerns/key elements: Autoimmunity, Unsuccessful response to gene therapy, and Malignancy due to insertional oncogenesis (e.g. leukaemia, myelodysplasia).
Czech: Edukační materiály se mají zabývat těmito bezpečnostními/klíčovými aspekty: autoimunita, neúspěšná odpověď na genovou terapii a malignita v důsledku inzerční onkogeneze (např. leukemie,
English: OTHER For autologous use only.
Czech: JINÉ Pouze pro autologní použití.
English: Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the essential unique patient information on the Strimvelis infusion bag(s) and/or container (see sections 4.4 and 6.6).
Czech: Před infuzí musí být potvrzeno, že totožnost pacienta souhlasí se základními jedinečnými údaji o pacientovi na infuzním vaku(vacích) přípravku Strimvelis a/nebo na obalu (viz body 4.4 a 6.6).
English: All patients received busulfan conditioning prior to gene therapy, with most receiving a total dose of 4 mg/kg intravenously over 2 consecutive days prior to CD34+ infusion.
Czech: Všichni pacienti dostávali před genovou terapií přípravnou léčbu busulfanem; většina dostala celkovou dávku 4 mg/kg intravenózně během 2 po sobě jdoucích dnů před infuzí CD34+.
English: The MAH will follow up on the risk of immunogenicity, insertional mutagenesis and oncogenesis as well as hepatic toxicity.
Czech: Držitel rozhodnutí o registraci bude sledovat riziko imunogenicity, inzerční mutageneze a onkogeneze a rovněž hepatotoxicity.
English: There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
Czech: Nebyly pozorovány žádné nežádoucí účinky na přežití, hematologické parametry nebo histopatologii hlavních orgánů s výjimkou úbytku tělesné hmotnosti, atrofie varlat a vaječníků konzistentní s podáním busulfanu.
English: Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
Czech: Byly hlášeny nežádoucí účinky související s použitím centrálního žilního katetru (central venous catheter, CVC) (např. závažné infekce CVC a trombus v pomůcce).
English: Interim registry reports shall be submitted every 2 years.
Czech: Průběžné zprávy z registru musí být předloženy každé
English: History of previous gene therapy.
Czech: Genová terapie v anamnéze.
English: A transfusion administration set with filter should be used.
Czech: K podání je nutno použít transfuzní set s filtrem.
English: Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Czech: Čtyři pacienti byli po neúspěšné transplantaci kmenových buněk od haploidentického dárce a 15 z 18 pacientů dostávalo dříve substituční enzymatickou léčbu bovinní adenosindeaminázou modifikovanou polyethylenglykolem (PEG-ADA).
English: Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
Czech: Strimvelis se používá k léčbě závažného stavu nazývaného ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency = závažný kombinovaný imunodeficit způsobený nedostatkem adenosindeaminázy).
English: Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Czech: V rámci kategorií četnosti jsou nežádoucí účinky uvedeny v pořadí s klesající závažností.
English: Strimvelis is made specially for each patient, using the patient's own bone marrow cells.
Czech: Strimvelis je vyroben zvlášť pro každého pacienta s použitím buněk pacientovy vlastní kostní dřeně.
English: Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Czech: Pracovní povrchy a materiály, které přišly do potenciálního kontaktu s přípravkem Strimvelis, musejí být dekontaminovány příslušnou dezinfekcí.
English: This medicine contains genetically-modified cells.
Czech: Tento přípravek obsahuje geneticky modifikované buňky.
English: About 4 to 5 days before treatment
Czech: Přibližně 4 až 5 dní před léčbou
English: Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Czech: Pacienti léčení přípravkem Strimvelis nesmí být již nikdy dárci krve, orgánů, tkání a buněk pro transplantaci.
English: B cell function: All 12 subjects treated in the pivotal study were receiving IVIG therapy at the time of screening, and 7 subjects (58%) had discontinued IVIG use during 0-3 years follow-up after gene therapy.
Czech: Funkce B buněk: Všech 12 pacientů zařazených v pivotní studii bylo v době screeningu léčeno IVIG a u 7 pacientů (58 %) byla v období 0-3 roky po genové terapii léčba IVIG ukončena.
English: There are no data on the effects of Strimvelis on human fertility.
Czech: O vlivu přípravku Strimvelis na lidskou fertilitu nejsou dostupné údaje.
English: T cell function: In the patients treated in the pivotal study, T cell proliferation was demonstrated in response to stimulation with anti-CD3 antibodies (median 62629 cpm, range 4531 to 252173) and phytohemaglutinin (median 140642 cpm, range 11119 to 505607) at 1 year post gene therapy, and these responses were sustained through Year 3.
Czech: Funkce T buněk: U pacientů léčených v pivotní studii byla proliferace T buněk prokázána odpovědí na stimulaci anti-CD3 protilátkami (medián 62629 cpm, rozmezí 4531 až 252173) a fytohemaglutininem (medián 140642 cpm, rozmezí 11119 až 505607) v 1. roce po genové terapii a tyto odpovědi přetrvávaly i ve 3. roce.
English: PHARMACEUTICAL FORM Dispersion for infusion.
Czech: LÉKOVÁ FORMA Infuzní disperze.
English: Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Czech: Zdravotničtí pracovníci zacházející s přípravkem Strimvelis musí proto dodržovat příslušná opatření, aby zabránili potenciálnímu přenosu infekčních chorob.
English: Treatment with Strimvelis resulted in a 100% survival rate at 3 years post therapy, a decrease in the severe infection rate, an increase in T-lymphocytes (CD3+) and all subjects having post-baseline venous red blood cell deoxyadenosine nucleotide (RBC dAXP) levels below pathological levels (>100 nmol/ml).
Czech: Léčba přípravkem Strimvelis vedla ke 100% přežití 3 roky po podání, snížení podílu závažných infekcí, zvýšení T lymfocytů (CD3+) a všichni pacienti měli po léčbě hladiny nukleotidu deoxyadenosinu ve venózních červených krvinkách (RBC dAXP) pod patologickými hladinami (> 100 nmol/ml).
English: Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Czech: Nepoužitý léčivý přípravek musí být zlikvidován v souladu s místními požadavky pro biologickou bezpečnost.
English: • the treatment sample, 4 to 5 days before.
Czech: • odběr určený pro léčbu, 4 až 5 dní před léčbou.
English: The MAH will review the occurrence of angioedema, anaphylactic reactions, systemic allergic events and severe cutaneous adverse reactions during the FU period, particularly in those patients who had unsuccessful response and received ERT or SCT.
Czech: Držitel rozhodnutí o registraci zhodnotí výskyt angioedému, anafylaktických reakcí, systémové alergické reakce a závažné kožní nežádoucí reakce během následného sledování, zejména u pacientů, u kterých nebyla odpověď na léčbu dostatečná a kteří dostali ERT nebo SCT.
English: If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Czech: Obsahuje-li přípravek méně než 2 miliony CD34+ buněk/kg, je na lékaři, aby podle individuálního poměru přínosu a rizika posoudil, zda začít s léčbou.
English: Long-term PEG-ADA (exceeding 3 months of continuous duration) was used by three subjects; two of these subjects subsequently received a sibling-matched stem cell transplant and one subject remained on chronic PEG-ADA treatment.
Czech: Dlouhodobá léčba PEG-ADA (v trvání více než 3 měsíce) byla použita u tří pacientů; u dvou z nich byla následně provedena transplantace kmenových buněk od příbuzného dárce a jeden pacient zůstal na dlouhodobé léčbě PEG-ADA.
English: As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Czech: Vzhledem k tomu, že se přípravek Strimvelis podává po přípravné léčbě busulfanem, musí pacientky ve fertilním věku během podávání přípravku Strimvelis a ještě nejméně 6 měsíců po ukončení terapie používat spolehlivou bariérovou antikoncepci.
English: The concentration is 1-10 million CD34+ cells/ml.
Czech: Koncentrace je 1-10 milionů CD34+ buněk/ml.
English: • the backup sample, at least 3 weeks before.
Czech: • záložní odběr, nejméně 3 týdny před léčbou.
English: Immune reconstitution
Czech: Imunitní rekonstituce
English: Strimvelis should be administered once only.
Czech: Strimvelis se podává pouze jednou.
English: It is unknown whether Strimvelis is excreted in human milk.
Czech: Není známo, zda se Strimvelis vylučuje do lidského mateřského mléka.
English: Gently agitate the infusion bag to re-disperse any cellular aggregates, administer using a transfusion administration set with filter to remove any remaining cellular aggregates.
Czech: Jemně promíchejte obsah vaku, aby došlo k rozptýlení všech buněčných agregátů, podávejte s pomocí transfuzního setu obsahujícího filtr k zachycení případných zbývajících buněčných agregátů.
English: It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
Czech: Buňky získané při tomto odběru budou uschovány, aby mohly být podány pacientovi, pokud léčivý přípravek nebude možno podat nebo nebude účinkovat (viz „Nelze-li dokončit léčbu přípravkem Strimvelis“ v bodě 2);
English: This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).
Czech: Tento léčivý přípravek obsahuje 0,15 mmol sodíku v jednom ml (viz bod 4.4).
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Czech: Je nutno postupovat podle místních pokynů pro biologickou bezpečnost přípravků (viz bod 4.2).
English: Cases of skin papillomas, abnormal serum protein electrophoresis and one case each of lipofibroma, pulmonary mass and decreased T-cell V beta repertoire were reported.
Czech: Byly hlášeny případy kožních papilomů, abnormální elektroforézy sérových proteinů a po jednom případu lipofibromu, edému plic a snížení repertoáru T-buněk V beta.