FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The % predicted FVC changed by a median of 0.0 for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 3% for placebo-treated patients, indicating a statistically significant treatment effect (p=0.0026).
Spanish: El % del valor previsto de CVF cambió una media de 0,0 en los pacientes tratados con Myozyme y disminuyó una media del 3% en los pacientes tratados con placebo, indicando un efecto del tratamiento estadísticamente significativo (p=0,0026).
English: *Human acid α-glucosidase is produced in Chinese hamster ovary cells (CHO) by recombinant DNA technology.
Spanish: * La -glucosidasa ácida humana se obtiene mediante tecnología de ADN recombinante a partir de un cultivo de células de mamíferos procedentes de ovario de hámster chino (CHO).
English: After 104 weeks of treatment, all 16 patients who enrolled in the extension study were alive and 10 of these 16 patients were free of invasive ventilatory support.
Spanish: Después de 104 semanas de tratamiento, los 16 pacientes que se incluyeron en el estudio de extensión seguían vivos y 10 de ellos no necesitaban ventilación asistida invasiva.
English: The distance walked in 6 minutes increased by a median of 15.0 meters for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 7.5 meters for placebo-treated patients, indicating a statistically significant Myozyme treatment effect compared to placebo (p=0.0283).
Spanish: La distancia recorrida en 6 minutos aumentaba una media de 15 metros en los pacientes tratados con Myozyme y disminuía una media de 7,5 metros en los pacientes tratados con placebo, lo que indicaba un efecto del tratamiento de Myozyme estadísticamente significativo en comparación con el placebo (p=0,0283).
English: Mean plasma clearance (CL) was 21.4 ml/h/kg and mean volume of distribution at steady state (Vss) was 66.2 ml/kg for both dose groups with small between-subject variability of 15% and 11%, respectively.
Spanish: La media del aclaramiento plasmático (Clp) fue de 21,4 ml/hora/kg, y el volumen medio de distribución en estado estacionario (Vss) fue de 66,2 ml/kg para los dos grupos que recibieron dosis con baja variabilidad interindividual de un 15% y un 11%, respectivamente.
English: Patients with an acute illness (e.g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Spanish: Los pacientes con una enfermedad aguda (por ejemplo, neumonía, sepsis) en el momento de la perfusión de Myozyme parecen presentar un mayor riesgo de desarrollar reacciones asociadas a la perfusión.
English: Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
Spanish: La deficiencia de esta enzima provoca la acumulación de glucógeno en diversos tejidos, especialmente el músculo cardíaco, respiratorio y esquelético, lo que provoca el desarrollo de una cardiomiopatía hipertrófica y una debilidad muscular progresiva, incluyendo una alteración de la función respiratoria.
English: What Myozyme looks like and contents of the pack
Spanish: Aspecto de Myozyme y contenido del envase
English: Marketing Authorisation Holder Genzyme Europe B.V.
Spanish: Titular de la autorización de comercialización Genzyme Europe B.V.
English: Feeling hot not known
Spanish: Sensación de calor no conocida
English: • Increased sweating
Spanish: • Aumento de la sudoración
English: Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class.
Spanish: Las reacciones adversas notificadas en al menos 2 pacientes se indican en la Tabla 1, según el sistema de clasificación de órganos.
English: • Irritability
Spanish: • Irritabilidad
English: There is no experience with overdose of alglucosidase alfa.
Spanish: No hay experiencia en casos de sobredosis de alglucosidasa alfa.
English: After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 µg/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups respectively.
Spanish: Después de la primera y de la sexta infusión de Myozyme, la media de las concentraciones plasmáticas máximas (Cmax) osciló entre 178,2 y 263,7 g/ml para los grupos que recibieron dosis de 20 mg/kg y 40 mg/kg respectivamente.
English: You are recommended to stop breast-feeding when you are given Myozyme.
Spanish: Se recomienda interrumpir la lactancia mientras se utiliza Myozyme.
English: Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3).
Spanish: La supervivencia de los pacientes tratados se comparó con la supervivencia en una cohorte histórica similar de sujetos no tratados mediante un análisis de regresión de riesgos proporcionales de Cox (ver Tabla 3).
English: These proportions were maintained up to the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 1 to 168 weeks; mean follow-up period of 109 weeks).
Spanish: Estas proporciones se mantuvieron hasta el final del estudio (con duraciones del tratamiento en pacientes individuales que oscilaban entre 1 y 168 semanas; periodo medio de seguimiento de 109 semanas).
English: Such a reaction comprises different symptoms like low blood pressure, chest discomfort, throat tightness, face, lips or tongue swelling (angioedema), hives (urticaria), dizziness, rash, itchy skin, nausea, vomiting, cough and bronchospasm (see section 4 for an overview of all infusion-associated reactions).
Spanish: Dicha reacción consta de distintos síntomas como baja presión arterial, malestar torácico, opresión en la garganta, hinchazón facial, de los labios o la lengua (angioedema), urticaria, mareos, erupciones, prurito en la piel, náuseas, vómitos, tos y broncoespasmo (ver sección 4 para una visión general de todas las reacciones asociadas a la perfusión).
English: Survival
Spanish: Supervivencia
English: Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile-onset clinical studies and 28% of the patients treated with Myozyme in a late-onset clinical study developed infusion associated reactions (IARs).
Spanish: Aproximadamente la mitad de los pacientes tratados con Myozyme en ensayos clínicos de la enfermedad de Pompe infantil y el 28% de los pacientes tratados con Myozyme en un ensayo clínico de enfermedad de Pompe de inicio tardío desarrollaron reacciones asociadas a la perfusión.
English: Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/kg after at least 26 weeks of treatment.
Spanish: Los pacientes recibieron 20 mg/kg de Myozyme una vez cada dos semanas, durante 52 semanas, excepto 8 pacientes, que recibieron 40 mg/kg después de al menos 26 semanas de tratamiento.
English: Use of ITI and alglucosidase alfa has been evaluated in 1 clinical trial and a retrospective chart review of patients naïve to ERT at the initiation of treatment and 1 clinical trial of patients already receiving alglucosidase alfa at time of initiating ITI.
Spanish: Se ha evaluado el uso de ITI y alglucosidasa alfa en 1 ensayo clínico y tras una revisión de la historia médica retrospectiva de pacientes sin tratamiento previo con terapia enzimática de sustitución (TES) al inicio del tratamiento y en 1 ensayo clínico de pacientes que ya estaban recibiendo alglucosidasa alfa en el momento de iniciar la ITI.
English: At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support.
Spanish: Al final del estudio (con duraciones del tratamiento en pacientes individuales que oscilaban entre 60 y 150 semanas; periodo medio de seguimiento de 119 semanas) 14 de 16 pacientes seguían vivos y 9 de 16 seguían vivos y sin ventilación asistida invasiva.
English: The majority of patients were successfully re-challenged with alglucosidase alfa using lower doses and/or pretreatment with antiinflammatory drugs and/or corticosteroids and have continued to receive treatment under close clinical supervision.
Spanish: La mayoría de los pacientes fueron expuestos nuevamente y de forma satisfactoria a alglucosidasa alfa utilizando dosis más bajas y/o pretratamiento con fármacos antiinflamatorios y/o corticosteroides y continuaron recibiendo tratamiento bajo estricta supervisión clínica.
English: Patients with Pompe disease treated with immunosuppressive agents maybe at further increased risk of developing severe infections and vigilance is recommended.
Spanish: Los pacientes con enfermedad de Pompe tratados con agentes inmunosupresores pueden tener además un mayor riesgo de desarrollar infecciones graves, por lo que se recomienda vigilancia.
English: Some patients have been successfully rechallenged and continued to receive alglucosidase alfa under close clinical supervision.
Spanish: En algunos pacientes se ha logrado reiniciar con éxito el tratamiento y han continuado recibiendo alglucosidasa alfa bajo una estrecha supervisión clínica.
English: Infusion Associated Reactions
Spanish: Reacciones asociadas a la perfusión
English: Nephrotic syndrome was observed in a few patients with Pompe disease treated with alglucosidase alfa and who had high IgG antibody titres (≥ 102,400) (see section 4.8).
Spanish: Se observó síndrome nefrótico en algunos pacientes con enfermedad de Pompe tratados con alglucosidasa alfa y que presentaban con niveles elevados de anticuerpos IgG (≥ 102.400) (ver sección 4.8).
English: There was no evidence that IgG antibodies to alglucosidase alfa affected pharmacokinetics.
Spanish: No hubo evidencia de que los anticuerpos IgG frente a la alglucosidasa alfa afectasen a la farmacocinética.
English: However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
Spanish: Sin embargo, al no haber registro de la supervivencia sin ventilación asistida en la cohorte histórica sin tratar, no es posible la valoración comparativa.
English: Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSDII), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
Spanish: Otros nombres para la enfermedad de Pompe son enfermedad de depósito de glucógeno tipo II, deficiencia de maltasa ácida y glucogenosis tipo II.
English: Blood pressure increased not known
Spanish: Presión arterial aumentada no conocida
English: Periorbital edema Livedo reticularis Lacrimation increased Rash
Spanish: Edema periorbital Livedo reticularis Lagrimeo aumentado Erupción Eritema
English: Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid αglucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Spanish: La enfermedad de Pompe se incluye dentro de los trastornos de depósito lisosomal, ya que está provocada por una deficiencia de hidrolasa lisosómica, -glucosidasa ácida (GAA) que degrada el glucógeno lisosomal a glucosa.
English: Infantile onset patients who develop high IgG antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs.
Spanish: Los pacientes con enfermedad infantil que desarrollan niveles elevados de anticuerpos IgG parecen tener mayor riesgo de desarrollar, más frecuentemente, reacciones asociadas a la perfusión.
English: Your doctor should consider discontinuation of the administration of Myozyme and initiate appropriate medical treatment.
Spanish: Éste debería considerar la suspensión del tratamiento con Myozyme e iniciar un tratamiento médico adecuado.
English: Tachycardia common Cyanosis not known
Spanish: Taquicardia frecuente Cianosis no conocida
English: After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
Spanish: Después de 52 semanas de tratamiento, 14 de 18 pacientes (77,8%) habían mantenido o mejorado los percentiles de peso por edad (por encima del percentil 3), 14 de 15 pacientes (93,3%) estaban por encima del percentil 3 para la estatura y 12 de 15 pacientes (80,0%) estaban por encima del percentil 3 para el perímetro craneal.
English: • One study in Italy enrolled 74 late-onset patients with up to 48 months follow up.
Spanish: • Un estudio en Italia con 74 pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío con hasta 48 meses de seguimiento.
English: Eye disorders not known
Spanish: Trastornos oculares no conocida
English: Respiratory, thoracic and mediastinal disorders very common
Spanish: Trastornos respiratorios, torácicos y mediastínicos muy frecuente
English: An open-label clinical trial assessed the safety and efficacy of Myozyme in 5 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 5 to 15 years at initiation of treatment (AGLU02804).
Spanish: Un estudio abierto evaluó la seguridad y la eficacia de Myozyme en 5 pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío, cuya edad oscilaba entre los 5 y los 15 años al iniciar el tratamiento (AGLU02804).
English: There are no clinical data on the effects of alglucosidase alfa on fertility.
Spanish: No existen datos clínicos acerca de los efectos de la alglucosidasa alfa en la fertilidad.
English: People with Pompe disease have low levels of an enzyme called alpha-glucosidase.
Spanish: Las personas con enfermedad de Pompe tienen niveles bajos de una enzima denominada alfaglucosidasa ácida (maltasa ácida).
English: Patients who experience hypersensitivity reactions may also be tested for IgE antibodies to alglucosidase alfa and other mediators of anaphylaxis.
Spanish: En los pacientes que experimenten reacciones de hipersensibilidad también se pueden analizar los niveles de anticuerpos IgE frente a alglucosidasa alfa y de otros mediadores de la anafilaxia.
English: Infusions should be administered incrementally.
Spanish: La administración de las perfusiones se debe incrementar progresivamente.
English: 2 Reactions reported in 60 late-onset patients in a placebo-controlled clinical trial.
Spanish: 2 Reacciones notificadas en 60 pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío en un ensayo clínico controlado frente a placebo.
English: IARs are defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
Spanish: Las reacciones asociadas a la perfusión se definen como cualquier acontecimiento adverso que se produzca durante la perfusión o durante las horas siguientes a la misma.
English: Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline.
Spanish: Los pacientes con enfermedad de Pompe infantil que mostraron mejorías motoras, preservaron mejor la función motora y un contenido menor de glucógeno en el músculo cuádriceps antes de iniciar el tratamiento.
English: Based on these results the 20 mg/kg qow dose is recommended.
Spanish: Sobre la base de estos resultados, se recomienda la dosis de 20 mg/kg cada dos semanas.
English: • mannitol (E421),
Spanish: • manitol (E421)
English: Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i.e. wheelchair-bound for 10/10 and ventilatordependent for 9/10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/kg once every two weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
Spanish: Diez pacientes con enfermedad de Pompe en una etapa avanzada (i.e. en una silla de ruedas 10/10 y con ventilación asistida 9/10), con edades comprendidas entre los 9 y 54 años, fueron tratados en programas de acceso expandido con alglucosidasa alfa 20-40 mg/kg una vez cada dos semanas, durante varios períodos de 6 meses a 2,5 años.
English: The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ml to 4 mg/ml.
Spanish: La concentración final recomendada de alglucosidasa en las bolsas de infusión oscila entre 0,5 mg/ml y 4 mg/ml.
English: The mean area under the plasma concentration-time curve (AUC∞) ranged from 977.5 to 1,872.5 µg•h/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups.
Spanish: La media del área bajo la curva de la concentración plasmática vs. tiempo (ABC) osciló entre 977,5 y 1872,5 g•hora/ml para los grupos que recibieron dosis de 20 mg/kg y 40 mg/kg.
English: If you experience swelling of your lower limbs or generalized swelling, please inform your doctor.
Spanish: Si observa hinchazón de las extremidades inferiores o hinchazón generalizada, póngase en contacto con su médico.
English: At 104 weeks of treatment, all 13 patients with available data had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for length and all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for head circumference.
Spanish: A las 104 semanas de tratamiento, los 13 pacientes de los cuales se disponía de datos habían mantenido o mejorado los percentiles de peso por edad (por encima del percentil 3), los 12 pacientes de los que se disponía de datos estaban por encima del percentil 3 para la estatura y los 12 pacientes de los que se disponía de datos estaban por encima del percentil 3 para el perímetro craneal.
English: • Inflammation of membrane that covers eyeball and eyelid
Spanish: • Inflamación de la membrana que recubre el globo ocular y el párpado
English: Sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339) Disodium phosphate heptahydrate (E339) Polysorbate 80 (E433)
Spanish: Dihidrógeno fosfato sódico monohidratado (E339) Fosfato disódico heptahidratado (E339) Polisorbato 80 (E433)
English: Table 2: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Spanish: Tabla 2: Resultados del criterio de valoración de supervivencia utilizando el modelo de regresión de Cox.
English: Mean ± s.d Median
Spanish: Media ± d.e.
English: • Increased breathing rate
Spanish: • Frecuencia respiratoria aumentada
English: • Bluish discolouration of the skin
Spanish: • Coloración azulada de la piel
English: The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
Spanish: La forma infantil de la enfermedad de Pompe se caracteriza por el enorme depósito de glucógeno en el corazón y el músculo esquelético, lo que siempre da como resultado una cardiomiopatía progresiva, debilidad muscular generalizada e hipotonía.
English: Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 26 weeks.
Spanish: Los pacientes recibieron 20 mg/kg de Myozyme una vez cada dos semanas durante 26 semanas.
English: It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/kg/h and be gradually increased by 2 mg/kg/h every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/kg/h is reached.
Spanish: Se recomienda que la velocidad inicial de perfusión sea de 1 mg/kg/hora, y que se aumente de forma gradual en 2 mg/kg/hora cada 30 minutos si no aparecen signos de reacciones asociadas con la perfusión hasta que se alcance una velocidad máxima de 7 mg/kg/hora.
English: After 78 weeks, patients treated with Myozyme showed improvement in distance walked as measured by 6MWT and stabilization of pulmonary function as measured by FVC % predicted as compared to placebo-treated patients.
Spanish: Después de 78 semanas, los pacientes tratados con Myozyme mostraban una mejora en la distancia recorrida según la PM6M y estabilización de la función pulmonar según el
English: Late-onset Pompe disease; other clinical trials and analyses Three independent, open-label, single arm, investigator-initiated studies with Myozyme were conducted:
Spanish: Enfermedad de Pompe de inicio tardío: otros ensayos clínicos y análisis Se desarrollaron tres estudios patrocinados por investigadores, independientes, abiertos de un solo brazo con Myozyme:
English: Class, presented by frequency categories: very common (≥1/10), common (≥1/100 to<1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known
Spanish: Tabla 1: Reacciones adversas (notificadas en al menos 2 pacientes) y reacciones adversas notificadas en el entorno post-comercialización, los programas de acceso expandido y los ensayos clínicos no controlados, según la Clasificación de Órganos del Sistema y presentadas según las categorías de frecuencia: muy frecuente (≥1/10), frecuente (≥1/100 a <1/10), poco frecuente (≥1/1.000 a <1/100), raras veces (≥1/10.000 a <1/1.000), muy raras veces (<1/10.000) y no conocida (no se puede estimar a partir de los datos disponibles).
English: The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit.
Spanish: Los 5 pacientes restantes no mostraron cambios significativos en el desarrollo motor después de la semana 52 (con duraciones del tratamiento en pacientes individuales que oscilaban entre 104 y 168 semanas; periodo medio de seguimiento de 140 semanas), incluidos 4 pacientes sin habilidad motora significativa en ninguna de las posiciones evaluadas y 1 paciente sólo con habilidad funcional para sentarse en la última visita del estudio.
English: Patients with late-onset Pompe disease typically present with progressive myopathy, predominantly of the proximal muscles in the pelvic and shoulder girdles, and varying degrees of respiratory involvement, ultimately progressing to profound disability and/or the need for ventilatory support.
Spanish: Los pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío suelen presentar miopatía progresiva, predominantemente de los músculos proximales en las cinturas pélvica y escapular, y grados variables de afectación respiratoria, que a la larga evoluciona hacia una discapacidad profunda y/o la necesidad de asistencia respiratoria.
English: It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/kg/h and be gradually increased by 2 mg/kg/h every 30 minutes if there are no signs of IARs (Infusion Associated Reactions) until a maximum rate of 7 mg/kg/h is reached.
Spanish: Se recomienda que la velocidad inicial de perfusión sea de 1 mg/kg/hora, y que se aumente de forma gradual en 2 mg/kg/hora cada 30 minutos si no aparecen signos de reacciones asociadas con la perfusión (RAIs) hasta que se alcance una velocidad máxima de 7 mg/kg/hora.
English: Patients who develop IgE antibodies to alglucosidase alfa appear to be at a higher risk for the occurrence of IARs when Myozyme is readministered (see section 4.8).
Spanish: Los pacientes que desarrollan anticuerpos IgE frente a la alglucosidasa alfa parecen tener mayor riesgo de aparición de reacciones asociadas a la perfusión cuando se vuelve a administrar Myozyme (ver sección 4.8).
English: Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported.
Spanish: Las reacciones graves asociadas a la perfusión que se han notificado son urticaria, estertores, taquicardia, disminución de la saturación de oxígeno, broncoespasmo, taquipnea, edema periorbital e hipertensión.
English: • One study in the Netherlands enrolled 69 late-onset patients with a median follow-up of 23
Spanish: • Un estudio en Holanda con 69 pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío con una mediana de seguimiento de 23 meses.
English: • One study in Germany enrolled 38 late-onset patients with 36 months follow up.
Spanish: • Un estudio en Alemania con 38 pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío con 36 meses de seguimiento.