FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Estonian: Euroopa Ravimiamet on peatanud kohustuse esitada Galafoldiga läbi viidud uuringute tulemused laste ühe või mitme alarühma kohta Fabry tõve ravis (teave lastel kasutamise kohta vt lõik 4.2).
Norwegian Bokmål: Det europeiske legemiddelkontoret (The European Medicines Agency) har utsatt forpliktelsen til å presentere resultater fra studier med Galafold i en eller flere undergrupper av den pediatriske populasjonen ved behandling av Fabrys sykdom (se pkt.
Estonian: Lisaks ei ole migalastaat CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 ega 3A4/5 inhibiitor ega substraat.
Norwegian Bokmål: Videre er migalastat ingen hemmer av, eller substrat for, CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 eller 3A4/5.
Estonian: II faasi farmakodünaamikauuringutes suurenes üldiselt Galafoldiga ravimise tulemusel enamikul patsientidest endogeense α-Gal A aktiivsus leukotsüütides, samuti nahas ja neerudes.
Norwegian Bokmål: I farmakodynamiske fase 2-studier førte behandling med Galafold generelt til økt endogen α-Gal A-aktivitet i hvite blodceller, samt i huden og nyrene hos flesteparten av pasientene.
Estonian: Teises avatud jätku-uuringus (AT1001-042) osalevad patsiendid, kes on üle tulnud avatud jätkuuuringust AT1001-041 või otse III faasi uuringust ATTRACT ning see veel kestab.
Norwegian Bokmål: Den andre OLE-studien (AT1001-042) pågår og har inkludert pasienter som både ble overført fra OLE-studien AT101-041 og direkte fra fase 3-studien ATTRACT.
Estonian: Iga kapsel sisaldab migalastaatvesinikkloriidi, mis vastab 123 mg migalastaadile.
Norwegian Bokmål: Hver kapsel inneholder migalastathydroklorid tilsvarende 123 mg migalastat.
Estonian: Turustatava Galafold 123 mg annust ülepäeva saanud patsiendid olid uuringu AT1001-041 lõpetamisel kasutanud ravimit keskmiselt 3,57 (±1,23) aastat (n = 85).
Norwegian Bokmål: Gjennomsnittlig omfang av eksponering overfor markedsført dose av Galafold 123 mg QOD hos pasienter som fullførte studie AT1001-041, var 3,57 (±1,23) år (n=85).
Estonian: Veel ei ole teada, kas see ravim mõjutab meeste viljakust.
Norwegian Bokmål: Det er ennå ikke kjent om dette legemidlet påvirker fertilitet hos menn.
Estonian: Galafoldi kasutamise kohta rasedatel on andmed piiratud.
Norwegian Bokmål: Det er begrenset mengde data på bruk av Galafold hos gravide kvinner.
Estonian: Eelželatiniseeritud tärklis (mais) Magneesiumstearaat
Norwegian Bokmål: Stivelse, pregelatinisert (mais) Magnesiumstearat
Estonian: Esimesel perioodil (18 kuud) randomiseeriti varem ensüümasendusravi saanud patsiendid üleminekule ensüümasendusravilt Galafoldi kasutamisele või ensüümasendusraviga jätkamisele.
Norwegian Bokmål: I løpet av den første perioden (18 måneder) ble ERT-erfarne pasienter randomisert til å bytte fra ERT til Galafold eller fortsette med ERT.
Estonian: Galafoldile alluvad ja allumatud GLA mutatsioonid on loetletud allpool, vastavalt tabelis 2 ja tabelis 3.
Norwegian Bokmål: GLA-mutasjonene som er mottakelige og ikke-mottakelige for behandling med Galafold er listet opp i henholdsvis tabell 2 og tabell 3 nedenfor.
Estonian: Ligikaudu 20% radiomärgistatud koguannusest eritus väljaheitega, ainus määratav komponent oli migalastaat muutumatul kujul.
Norwegian Bokmål: Omtrent 20 % av den totale radiomerkede dosen ble skilt ut i feces med uendret migalastat som eneste målte komponent.
Estonian: Ei ole teada, kas Galafold eritub inimese rinnapiima.
Norwegian Bokmål: Det er ukjent om Galafold blir skilt ut i morsmelk hos mennesker.
Estonian: Selle ravimi kasutamise kogemused rasedatel on väga piiratud.
Norwegian Bokmål: Det er svært liten erfaring med bruk av dette legemidlet hos gravide kvinner.
Estonian: Galafold ei ole ette nähtud ensüümasendusraviga samal ajal kasutamiseks.
Norwegian Bokmål: Galafold er ikke beregnet for samtidig bruk med enzymerstatningsterapi.
Estonian: Esimene III faasi uuring (ATTRACT) oli randomiseeritud avatud võrdlusravimiga uuring, milles hinnati Galafoldi efektiivsust ja ohutust võrreldes ensüümasendusraviga (beeta-agalsidaas, alfa-agalsidaas) 52 Fabry tõvega mees- ja naispatsiendil, kes olid enne uuringus osalemist saanud ensüümasendusravi ja kellel olid ravile alluvad mutatsioonid (ensüümasendusravi saanute uuring).
Norwegian Bokmål: Den første fase 3-studien (ATTRACT) var en randomisert, åpen, aktiv komparatorstudie som sammenlignet effekt og sikkerhet av Galafold med enzymerstatningsterapi (ERT) (agalsidase beta, agalsidase alfa) hos 52 mannlige og kvinnelige pasienter med Fabrys sykdom som fikk enzymerstatningsterapi før opptak i studien, og som hadde mottakelige mutasjoner (studie med ERT-erfarne).
Estonian: Ravim stabiliseerib organismis looduslikult toodetavat ensüümi, nii et see toimib paremini ning vähendab rakkudesse ja kudedesse kuhjunud GL-3 kogust.
Norwegian Bokmål: Dette legemidlet virker ved å stabilisere enzymet som kroppen lager selv, slik at enzymet virker bedre med å redusere mengden GL-3 som har hopet seg opp i celler og vev.
Estonian: Naiste viljakus Veel ei ole teada, kas see ravim mõjutab naiste viljakust.
Norwegian Bokmål: Fertilitet hos kvinner Det er ennå ikke kjent om dette legemidlet påvirker fertiliteten hos kvinner.
Estonian: LÜKAKE blister tagasi hoidjasse.
Norwegian Bokmål: SKYV kortet tilbake i holderen
Estonian: p.113del6aa p.Q119_Y123del
Norwegian Bokmål: Proteinsekvensendring p.113del6aa p.Q119_Y123del
Estonian: Galafold sisaldab toimeainena migalastaati.
Norwegian Bokmål: Galafold inneholder virkestoffet migalastat.
Estonian: Eakad Vanuse järgi annuse kohandamine ei ole vajalik (vt lõik 5.2).
Norwegian Bokmål: Eldre Dosejustering basert på alder er ikke nødvendig (se pkt.
Estonian: Kõik patsiendid said Galafoldi ülepäeviti soovitatavas annuses ehk 123 mg.
Norwegian Bokmål: Alle pasientene fikk den anbefalte dosen på 123 mg Galafold annenhver dag.
Estonian: Kui seisund kliiniliselt oluliselt halveneb, tuleb kaaluda põhjalikumat kliinilist hindamist või Galafoldiga ravimise lõpetamist.
Norwegian Bokmål: Ved klinisk relevant forverring bør ytterligere klinisk evaluering eller seponering av behandlingen med Galafold vurderes.
Estonian: c.A1C või c.A1T
Norwegian Bokmål: c.A1C eller c.A1T
Estonian: Pärast ühekordset suukaudset 150 mg migalastaatvesinikkloriidi lahuse annust saabus tippkontsentratsioon plasmas ligikaudu kolme tunni pärast.
Norwegian Bokmål: Etter en oral enkeltdose på 150 mg migalastathydrokloridoppløsning var tid til maksimal plasmakonsentrasjon omtrent 3 timer.
Estonian: Galafoldile allumatud mutatsioonid on loetletud allpool tabelis 3.
Norwegian Bokmål: Mutasjonene som ikke er mottakelige for behandling med Galafold er listet opp i tabell 3 nedenfor.
Estonian: Migalastaatraviga seotud viljatust täheldati kliiniliselt olulise ekspositsiooni korral.
Norwegian Bokmål: Infertiliteten i forbindelse med migalastatbehandling ble rapportert ved klinisk relevante eksponeringer.
Estonian: Kui te lõpetate Galafoldi võtmise Ärge lõpetage selle ravimi kasutamist arstiga nõu pidamata.
Norwegian Bokmål: Dersom du avbryter behandling med Galafold Ikke slutt å ta dette legemidlet uten å snakke med legen din først.
Estonian: Galafoldiga ravitud patsientidel ei ole täheldatud proteinuuria vähenemist.
Norwegian Bokmål: Det ble ikke observert reduksjon i proteinuri hos pasienter som ble behandlet med Galafold.
Estonian: Kui on möödunud rohkem kui 12 tundi, peate jätkama Galafoldi võtmist annustamise järgmisel ettenähtud päeval ja kellaajal teie ülepäevase annustamise ajakava järgi.
Norwegian Bokmål: Hvis det har gått mer enn 12 timer, skal du fortsette å ta Galafold på neste planlagte doseringsdag og -tid i henhold til doseringsplanen med annenhver dag.
Estonian: Seega on -Gal A vähenenud aktiivsus seotud substraadi progresseeruva kuhjumisega vastuvõtlikesse elunditesse ja kudedesse, mis viib Fabry tõvega seotud haigestumuse ja suremuseni.
Norwegian Bokmål: Redusert α-Gal A-aktivitet er derfor forbundet med den progressive akkumuleringen av substrat i utsatte organer og vev, noe som fører til morbiditeten og mortaliteten som er assosiert med Fabrys sykdom.
Estonian: Teine III faasi uuring (FACETS) oli 6-kuuline randomiseeritud topeltpime platseebokontrolliga uuring (kuni 6. kuu lõpuni), millele järgnes 18-kuuline avatud periood, et hinnata Galafoldi ohutust ja efektiivsust 50 Fabry tõvega mees- ja naispatsiendil, kes ei olnud varem ensüümasendusravi saanud või olid varem seda ravi saanud, aga ravi oli lõppenud vähemalt 6 kuud tagasi, ning kellel olid ravile alluvad mutatsioonid (ensüümasendusravi mittesaanute uuring).
Norwegian Bokmål: Den andre fase 3-studien (FACETS) var en 6-måneders randomisert, dobbeltblind placebokontrollert studie (ut måned 6) med en 18-måneders åpen periode for å evaluere effekt og sikkerhet av Galafold hos 50 mannlige og kvinnelige pasienter med Fabrys sykdom som var naive for ERT, eller som tidligere hadde stått på ERT og hadde holdt opp i minst 6 måneder, og som hadde mottakelige mutasjoner (studie med ERT-naive).
Estonian: Galafoldi optimaalselt kasuliku toime tagamiseks tuleb patsiendil seda võtta ülepäeviti ühel ja samal kellaajal.
Norwegian Bokmål: Galafold skal tas annenhver dag til samme tid på dagen for å gi best resultat for pasienten.
Estonian: Ärge võtke Galafoldi kahel järjestikusel päeval.
Norwegian Bokmål: Ta ikke Galafold to dager etter hverandre.
Estonian: Galafoldi võetakse ülepäeviti.
Norwegian Bokmål: Galafold skal tas annenhver dag.
Estonian: Pärast 18-kuulist ravi Galafoldiga oli ensüümasendusravi saanute rühmas LVMI statistiliselt oluliselt vähenenud (p < 0,05).
Norwegian Bokmål: I studien med ERT-erfarne etter 18 måneders behandling med Galafold var det en statistisk signifikant reduksjon i LVMi (p < 0,05).
Estonian: 1. etapis platseeborühma randomiseeritud patsientidel, kes viidi 6. kuul üle Galafoldile (2. etapp), täheldati 12. kuul samuti statistiliselt olulist GL-3 inklusioonide vähenemist neerude interstitsiaalsetes kapillaarides (-0,33 ±0,15; -58%) (p = 0,014).
Norwegian Bokmål: Pasienter randomisert til placebo i fase 1 og som byttet til Galafold ved måned 6 (fase 2) viste også statistisk signifikant reduksjon i interstitielle kapillære GL-3-inklusjoner ved måned 12 (-0,33 ± 0,15, -58 %) (p=0,014).
Estonian: Seda ravimit ei ole uuritud lastel ja alla 16-aastastel noorukitel, seega ei ole selle ohutus ja efektiivsus selles vanuserühmas kindlaks määratud.
Norwegian Bokmål: Dette legemidlet er ikke studert hos barn og ungdom under 16 år.
Estonian: g.2594_10904dup c.195-2500_999+197dup g.2934_6378del
Norwegian Bokmål: Proteinsekvensendring g.2594_10904dup c.195-2500_999+197dup g.2934_6378del
Estonian: Ensüümasendusravi saanute uuringus jäi neerufunktsioon stabiilseks kuni 18 kuud kestnud ravi ajal Galafoldiga.
Norwegian Bokmål: I studien med ERT-erfarne forble nyrefunksjonen stabil i opptil 18 måneder med behandling med Galafold.
Estonian: Avatud jätku-uuringu ajal täheldati statistiliselt olulist (p < 0,05) paranemist võrreldes kõhulahtisuse ja seedehäirete sümptomite algväärtustega, paranes ka kõhukinnisus.
Norwegian Bokmål: I løpet av den åpne forlengelsen ble det observert statistisk signifikante (p < 0,05) forbedringer fra baseline når det gjelder diaré og fordøyelsesproblemer med en tendens til forbedring når det gjelder konstipasjon.
Estonian: Kui teie seisund halveneb, võib arst pidada vajalikuks teha täpsemad uuringud või lõpetada ravi Galafoldiga.
Norwegian Bokmål: Dersom tilstanden din forverres vil legen undersøke deg videre eller eventuelt avbryte behandlingen din med Galafold.
Estonian: Galafoldi ei ole uuritud Fabry tõvega patsientidel, kelle glomerulaarfiltratsiooni kiirus (GFR) on alla 30 ml/min/1,73 m2. Galafoldi üksikannuste uuringus Fabry tõveta uuritavatel, kellel oli erineva raskusastmega neerupuudulikkus, suurenes raske neerukahjustusega osalejatel (GFR < 30 ml/min/1,73 m2) ekspositsioon 4,3 korda.
Norwegian Bokmål: Galafold er ikke undersøkt hos pasienter med Fabrys sykdom som har en GFR under 30 ml/min/1,73 m2. I en enkeltdosestudie med Galafold hos personer uten Fabrys sykdom, men med varierende grad av nedsatt nyrefunksjon, ble eksponeringen 4,3 ganger større hos personer med alvorlig nedsatt nyrefunksjon (GFR < 30 ml/min/1,73 m
Estonian: Migalastaatvesinikkloriidi ühekordse suukaudse 150 mg annuse manustamisel või ühekordse 150 mg intravenoosse infusiooni manustamisel kahe tunni jooksul oli absoluutne biosaadavus (AUC) ligikaudu 75%.
Norwegian Bokmål: Den absolutte biotilgjengeligheten (AUC) av en oral enkeltdose på 150 mg migalastathydroklorid eller en enkeltdose på 150 mg som administreres intravenøst i løpet av 2 timer var omtrent 75 %.
Estonian: Kui on möödunud rohkem kui 12 tundi, peab patsient jätkama Galafoldi võtmist annustamise järgmisel ettenähtud päeval ja kellaajal ülepäeva annustamise ajakava järgi.
Norwegian Bokmål: Hvis det har gått mer enn 12 timer, skal pasienten fortsette å ta Galafold neste planlagte doseringsdag og -tidspunkt i henhold til doseringsplanen med annenhver dag.
Estonian: TÕMMAKE blister paremale poole välja.
Norwegian Bokmål: DRA ut kortet på høyre side 3.
Estonian: Sõltuvalt α-Gal A tootva geeni mutatsiooni (muutuse) iseloomust ensüüm kas ei toimi korralikult või puudub hoopis.
Norwegian Bokmål: Avhengig av hvilken type mutasjon (endring) i genet som produserer α-Gal A det er snakk om, virker enzymet ikke slik det skal eller finnes ikke i det hele tatt.
Estonian: Ensüümasendusravi saanute uuringus lyso-Gb3 plasmakontsentratsioonid veidi tõusid, kuid jäid väikeseks ravile alluva mutatsiooniga patsientidel, keda raviti Galafoldiga kogu uuringu 30 kuu jooksul.
Norwegian Bokmål: I studien med ERT-erfarne økte plasma lyso-Gb3-nivåene svakt men forble lave hos pasienter med mottakelige mutasjoner behandlet med Galafold i 30 måneder under studiens varighet.
Estonian: Tervetel vabatahtlikel oli migalastaadi jaotusruumala (Vz/F) pärast suukaudseid suurenevaid üksikannuseid (25...675 mg migalastaatvesinikkloriidi) vahemikus 77...133 l. See näitab migalastaadi head kudedesse jaotuvust, mis on suurem kui keha veesisaldus kokku (42 liitrit).
Norwegian Bokmål: Etter økende orale enkeltdoser (25-675 mg migalastat-HCl) hos friske frivillige varierte migalastats distribusjonsvolum (Vz/F) fra 77 til 133 liter, noe som viser at distribusjonen til vev er god og er større enn kroppens totale vanninnhold (42 liter).
Estonian: Fabry tõbi on meestel ja naistel esinev progresseeruv X-liiteline lüsosomaalne ladestushaigus.
Norwegian Bokmål: Fabrys sykdom er en progressiv X-bundet lysosomal lagringssykdom som rammer menn og kvinner.
Estonian: Galafoldi ei soovitata fertiilses eas naistele, kes ei kasuta rasestumisvastaseid vahendeid.
Norwegian Bokmål: Kvinner i fertil alder/prevensjon hos menn og kvinner Galafold er ikke anbefalt hos fertile kvinner som ikke bruker prevensjon.
Estonian: Kui te võtate Galafoldi, hindab arst iga kuue kuu tagant teie seisundit ja seda, kas ravim toimib.
Norwegian Bokmål: Legen vil overvåke tilstanden din og om legemidlet ditt virker hver 6. måned mens du tar Galafold.
Estonian: c.1018T>C või c.1018T>A c.T1018C või c.T1018A
Norwegian Bokmål: c.1018T>C eller c.1018T>A c.T1018C eller c.T1018A
Estonian: Märkige esimesel päeval uuest blisterümbrisest ravimit võttes blisterümbrisele ravi alguskuupäev.
Norwegian Bokmål: Skriv datoen på blisterpakningen den første dagen du tar dette legemidlet fra en ny blisterpakning.
Estonian: Kui päevane annus on täiesti vahele jäänud, võib patsient võtta vahelejäänud Galafoldi annuse vaid sel juhul, kui annuse võtmise tavalisest kellaajast on möödunud vähem kui 12 tundi.
Norwegian Bokmål: Dersom en dose er utelatt en dag skal pasienten ta den glemte dosen av Galafold kun hvis det er innen 12 timer for normal tid som dosen tas.
Estonian: Esialgse 6-kuulise platseebokontrolliga perioodi kestel ei täheldatud kliiniliselt olulisi erinevusi.
Norwegian Bokmål: Det ble ikke observert klinisk signifikante forskjeller i løpet av den første placebokontrollerte perioden på 6 måneder.
Estonian: c.1023A >C või c.1023A>T c.A1023C või c.A1023T
Norwegian Bokmål: c.1023A >C eller c.1023A>T c.A1023C eller c.A1023T
Estonian: Patsiendi hinnang ravitulemusele - seedetrakti sümptomite hindamisskaala Ensüümasendusravi mittesaanute uuringus näitas seedetrakti sümptomite hindamisskaala, et patsientidel, kellel esinesid uuringu alguses seedetrakti sümptomid, kaasnes Galafoldi-raviga kõhulahtisuse ja refluksi sümptomite statistiliselt oluline (p < 0,05) paranemine algväärtusest kuni 6. kuuni võrreldes platseeboga.
Norwegian Bokmål: Pasientrapporterte resultater - vurderingsskala for gastrointestinale symptomer Analyser av vurderingsskalaen for gastrointestinale symptomer i studien med ERT-naive viste at behandling med Galafold var assosiert med statistisk signifikant (p < 0,05) forbedring fra baseline til måned 6 sammenlignet med placebo når det gjelder diaré, og når det gjelder refluks hos pasienter med symptomer ved baseline.
Estonian: Veel ei ole teada, kas see ravim eritub rinnapiima.
Norwegian Bokmål: Det er ennå ikke kjent om dette legemidlet skilles ut i morsmelk.
Estonian: Galafoldi annustega kuni 1250 mg ja 2000 mg olid kõige sagedamini teatatud kõrvaltoimed vastavalt peavalu ja pearinglus.
Norwegian Bokmål: Hodepine og svimmelhet var de vanligst rapporterte bivirkningene ved Galafolddoser på opptil henholdsvis 1250 mg og 2000 mg.
Estonian: Galafoldi ei tohi võtta kaks päeva järjest.
Norwegian Bokmål: Galafold skal ikke tas på 2 påfølgende dager.
Estonian: Kuni (ja kaasa arvatud) 28. päevani toimige vaheldumisi: võtke paaritu arvuga päevadel kapsel ja paarisarvuga päevadel suruge välja perforeeritud valged ringid.
Norwegian Bokmål: Skift daglig mellom å ta kapselen på oddetallsdager og trykk ut de perforerte hvite sirklene på partallsdager, til og med dag 28.
Estonian: Läbipaistmatud sini-valged kõvakapslid, millel on musta tindiga trükitud „A1001" ja mis sisaldavad valget kuni kahvatupruuni pulbrit.
Norwegian Bokmål: Hvordan Galafold ser ut og innholdet i pakningen Ugjennomsiktige, blå og hvite harde kapsler merket med "A1001" i svart skrift, som inneholder hvitt til lysebrunt pulver.
Estonian: c.T148C või c.C150G või c.C150A
Norwegian Bokmål: c.T148C eller c.C150G eller c.C150A
Estonian: g.6736_11545del c.370-533_c.1290+277del
Norwegian Bokmål: UKJENT (del Exon3 go g.6736_11545del c.370-533_c.1290+277del
Estonian: Kuidas Galafoldi võtta
Norwegian Bokmål: Hvordan du bruker Galafold
Estonian: c.G611A või G612A
Norwegian Bokmål: c.G611A eller G612A
Estonian: PP kuu AAAA
Norwegian Bokmål: DD måned ÅÅÅÅ
Estonian: Keskmine aastane eGFRCKD-EPI muutus oli -0,40 ml/min/1,73 m2 (95% usaldusvahemik: -2,272, 1,478; n = 34) Galafoldi rühmas võrreldes -1,03 ml/min/1,73 m2 (95% usaldusvahemik: -3,636, 1,575; n = 18) ensüümasendusravi saanute rühmas.
Norwegian Bokmål: Gjennomsnittlig årlig endringsrate for eGFRCKD-EPI var -0,40 ml/min/1,73 m (95 % KI: -2,272, 1,478; n=34) i Galafold-gruppen sammenlignet med -1,03 ml/min/1,73 m (95 % KI: -3,636, 1,575; n=18) i ERT-gruppen.
Estonian: Kui te võtate Galafoldi rohkem kui ette nähtud
Norwegian Bokmål: Dersom du tar for mye av Galafold
Estonian: Migalastaadi seondumine stabiliseerib -Gal A mutantvorme endoplasma võrgustikus ja soodustab nende normaalset liikumist lüsosoomidesse.
Norwegian Bokmål: Binding av migalastat stabiliserer disse mutante formene av α-Gal A i det endoplasmatiske retikulumet, og bidrar til riktig transport av disse til lysosomer.
Estonian: See vähemalt 4 tundi söömata olemine ravimi võtmisel on vajalik teie ravimi täielikuks imendumiseks.
Norwegian Bokmål: Det er nødvendig å faste i disse 4 timene når du tar legemidlet for at det skal tas fullstendig opp i kroppen.
Estonian: BLISTERPAKEND
Norwegian Bokmål: BLISTERPAKNING
Estonian: Migalastaat on farmakoloogiline tsaperon, mis on välja töötatud suure afiinsusega, selektiivselt ja pöörduvalt seonduma -Gal A teatud mutantvormide ehk ravile alluvateks mutatsioonideks nimetatavate genotüüpide aktiivsete saitidega.
Norwegian Bokmål: Visse GLA-mutasjoner kan resultere i produksjonen av feilfoldede og ustabile mutante former av α-Gal A. Migalastat er en farmakologisk chaperon som er designet for å binde seg selektivt og reversibelt med høy affinitet til de aktive setene på visse mutante former av α-Gal A, hvis genotyper refereres til som mottakelige mutasjoner.
Estonian: c.A712C või c.T714A või c.T714G
Norwegian Bokmål: c.A712C eller c.T714A eller c.T714G
Estonian: c.140G>A või 141G>A
Norwegian Bokmål: c.140G>A eller 141G>A
Estonian: c.T1147C või c.C1149G või c.C1149A
Norwegian Bokmål: c.T1147C eller c.C1149G eller c.C1149A
Estonian: Kliinilised liittulemused
Norwegian Bokmål: Sammensatte kliniske resultater
Estonian: Mida Galafold sisaldab - Toimeaine on migalastaat.
Norwegian Bokmål: Sammensetning av Galafold - Virkestoffet er migalastat.
Estonian: Prekliiniliselt on pärast ravi teiste iminosahhariididega kirjeldatud samasuguseid leide.
Norwegian Bokmål: Lignende resultater er registrert preklinisk etter behandling med andre iminosakkarider.
Estonian: Esialgse 6-kuulise platseebokontrolliga perioodi kestel ei täheldatud LVMI-s kliiniliselt olulisi erinevusi.
Norwegian Bokmål: Det ble ikke observert klinisk signifikante forskjeller i LVMi i løpet av den første placebokontrollerte perioden på 6 måneder.
Estonian: c.G140A või G141A
Norwegian Bokmål: c.G140A eller G141A
Estonian: Küülikutel on arengutoksilisust täheldatud ainult emasloomale toksiliste annuste juures (vt lõik 5.3).
Norwegian Bokmål: Hos kanin ble det kun observert utviklingstoksisitet ved doser som var toksisk for mordyret (se pkt.
Estonian: BLISTERÜMBRIS
Norwegian Bokmål: BLISTERFOLIE
Estonian: c.A504C või c.A504T
Norwegian Bokmål: c.A504C eller c.A504T
Estonian: c.A924T või c.A924C
Norwegian Bokmål: c.A924T eller c.A924C
Estonian: c.369+3_639+954del3129insT TEADMATA (del Exon3 ja 4?)
Norwegian Bokmål: c.369+3_639+954del3129insT UKJENT (del Exon3 go g.6009_9741del
Estonian: 1. etapis Galafoldi rühma randomiseeritud patsientidel täheldati 6. kuul GL-3 interstitsiaalsetesse kapillaaridesse keskmise ladestumise (-0,25 ±0,10; -39%) statistiliselt oluliselt suuremat vähenemist (± keskväärtuse standardviga) võrreldes platseeboga (+0,07 ±0,13; +14%) (p = 0,008).
Norwegian Bokmål: Pasienter som ble randomisert til Galafold i fase 1 viste statistisk signifikant større reduksjon (±SEM) i gjennomsnittlig GL-3-avleiring i interstitielle kapillærer (-0,25 ± 0,10, -39 %) ved måned 6, sammenlignet med placebo (+0,07 ± 0,13, +14 %) (p=0,008).
Estonian: c.611G>A või 612G>A
Norwegian Bokmål: c.611G>A eller 612G>A
Estonian: Galafold ei ole näidustatud kasutamiseks ravile allumatute mutatsioonidega patsientidel (vt lõik 5.1).
Norwegian Bokmål: Galafold er ikke indisert til bruk hos pasienter med ikke-mottakelige mutasjoner (se pkt.
Estonian: Galafold ei ole ette nähtud ensüümasendusraviga samal ajal kasutamiseks (vt lõik 4.4).
Norwegian Bokmål: Galafold er ikke beregnet for samtidig bruk med enzymerstatningsterapi (se pkt.
Estonian: Ensüümasendusravi mittesaanute uuringus vähendas Galafold ravile alluva mutatsiooniga patsientidel statistiliselt olulisel määral lyso-Gb3 plasmakontsentratsiooni ja GL-3 inklusioone neerude interstitsiaalsetes kapillaarides.
Norwegian Bokmål: I studien med ERT-naive viste Galafold statistisk signifikant reduksjon i plasma lyso-Gb3-konsentrasjoner og GL-3-inklusjoner i interstitielle kapillærer i nyrene hos pasienter med mottakelige mutasjoner.
Estonian: c.504A>C või c.504A>T
Norwegian Bokmål: c.504A>C eller c.504A>T
Estonian: c.G561T või c.G561A või c.G561C
Norwegian Bokmål: c.G561T eller c.G561A eller c.G561C
Estonian: c.1074G>T või c.1074G>C c.G1074T või c.G1074C
Norwegian Bokmål: c.1074G>T eller c.1074G>C c.G1074T eller c.G1074C
Estonian: c.712A>C või c.714T>A või c.714T>G
Norwegian Bokmål: c.712A>C eller c.714T>A eller c.714T>G
Estonian: Kõhulahtisus Iiveldus Kõhuvalu Kõhukinnisus Suukuivus Roojapakitsus Düspepsia
Norwegian Bokmål: Abdominalsmerte Konstipasjon Munntørrhet Plutselig avføringstrang Dyspepsi
Estonian: c.A442C või c.T444A või c.T444G
Norwegian Bokmål: c.A442C eller c.T444A eller c.T444G
Estonian: c.T337C või c.T339A või c.T339G
Norwegian Bokmål: c.T337C eller c.T339A eller c.T339G