FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: An additional clinical study, CS7 (EMBRACE) was opened for patients not eligible for participation in Study CS3B or Study CS4 due to screening age or SMN2 copy number.
Romanian: A fost deschis un studiu clinic suplimentar, CS7 (EMBRACE), pentru pacienții care nu erau eligibili să participe la studiul CS3B sau studiul CS4 din cauza vârstei la selecție sau a numărului de copii ale genei SMN2.
English: Secondary endpoints including functional measures and WHO motor milestone achievement were formally statistically tested and are described in Table 3.
Romanian: Criteriile secundare finale de evaluare, inclusiv măsurătorile funcţionale și atingerea punctelor de reper ale răspunsului motor definite de OMS, au fost testate statistic formal și sunt descrise în
English: Mean CSF trough concentrations of nusinersen accumulated approximately 1.4- to 3-fold after multiple loading and maintenance doses, and reached a steady state within approximately 24 months.
Romanian: Concentrațiile minime medii în LCR ale nusinersen s-au acumulat de aproximativ 1,4 până la de 3 ori după multiple doze de încărcare și întreținere, şi au ajuns la o stare stabilă în aproximativ 24 de luni.
English: Following intrathecal administration trough plasma concentrations of nusinersen were relatively low compared to the trough CSF concentration.
Romanian: După administrarea intratecală, concentrațiile plasmatice minime ale nusinersen au fost relativ scăzute comparativ cu concentrația minimă în LCR.
English: Characteristics in specific patient populations
Romanian: Caracteristici la grupe speciale de pacienți
English: The remaining 2 events (rash and eosinophil count increased, both nonserious) were possibly related to nusinersen.
Romanian: Celelalte 2 evenimente (erupţii cutanate şi număr crescut de eozinofile, ambele lipsite de gravitate) au fost posibil cu relație de cauzalitate cu nusinersen.
English: Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the cells in the blood which help clotting.
Romanian: S-a demonstrat că alte produse din aceeași grupă de medicamente ca Spinraza afectează celulele din sânge care ajută procesul de coagulare.
English: Twelve out of 20 patients (60%) in the study met the primary endpoint with improvement in mean motor milestone achievement over time.
Romanian: Doisprezece din 20 de pacienți (60%) din studiu au întrunit obiectivul principal final de evaluare cu o îmbunătățire în atingerea punctelor de reper ale răspunsului motor medii în timp.
English: The Spinraza vial should be inspected for particles prior to administration.
Romanian: Flaconul de Spinraza trebuie inspectat pentru depistarea particulelor înainte de administrare.
English: In addition, no patients in the Spinraza or shamcontrol group required the use of permanent ventilation.
Romanian: În plus, niciunul dintre pacienții tratați cu Spinraza sau din grupul de control cu procedură simulată nu a necesitat ventilație permanentă.
English: The majority of these side effects are reported within 72 hours of the procedure.
Romanian: Majoritatea acestor reacții adverse sunt raportate în decurs de 72 de ore după procedură.
English: No cases of overdose associated with adverse reactions were reported in clinical studies.
Romanian: În cadrul studiilor clinice nu au fost raportate cazuri de supradozaj asociate cu reacții adverse.
English: There have been reports of communicating hydrocephalus not related to meningitis or bleeding in patients treated with nusinersen in the post-marketing setting.
Romanian: Au fost raportate cazuri de hidrocefalie comunicantă neasociată cu meningită sau hemoragie la pacienții tratați cu nusinersen după punerea pe piață.
English: Spinraza is administered as an intrathecal bolus injection over 1 to 3 minutes, using a spinal anaesthesia needle.
Romanian: Spinraza este administrat sub formă de injecție intratecală în bolus, pe parcursul a 1 - 3 minute, folosind un ac de anestezie spinală.
English: Nusinersen is an antisense oligonucleotide (ASO) which increases the proportion of exon 7 inclusion in survival motor neuron 2 (SMN2) messenger ribonucleic acid (mRNA) transcripts by binding to an intronic splice silencing site (ISS-N1) found in intron 7 of the SMN2 pre-messenger ribonucleic acid (pre-mRNA).
Romanian: Nusinersen este o oligonucleotidă antisens (ASO - antisense oligonucleotide) care crește proporția de includere a exonului 7 în procesul de transcripţie al acidului ribonucleic mesager (ARNm) care codifică proteina pentru supraviețuirea neuronului motor 2 (SMN2 = survival motor neuron 2) prin legarea la un situs de asamblare intronic pentru expresie genică (ISS-N1 = intronic splice silencing site-N1) care se găsește în intronul 7 al acidului ribonucleic pre-mesager (pre-ARNm) din SMN2.
English: Patients who initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=20) had a median age of 4.0 years (range 3 - 8 years).
Romanian: Pacienții la care s-a inițiat tratamentul cu Spinraza în studiul CS11 (n=20) aveau o vârstă mediană de 4,0 ani (interval 3-8 ani).
English: Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a blood test to check that your or your child's blood can clot properly.
Romanian: Înainte ca dumneavoastră sau copilului dumneavoastră să vi se administreze Spinraza, medicul poate decide să vă facă o analiză de sânge pentru a verifica dacă sângele dumneavoastră sau al copilului dumneavoastră se coagulează în mod adecvat.
English: Intrathecal injection of nusinersen into the CSF allows nusinersen to be fully available for distribution from the CSF to the target central nervous system (CNS) tissues.
Romanian: Injectarea intratecală a nusinersen în LCR permite nusinersen să fie complet disponibil pentru distribuția din LCR în țesuturile țintă ale sistemului nervos central (SNC).
English: 1 out of 28 patients had 2 SMN2 gene copies, 21 had 3 copies, and 6 had 4 copies.
Romanian: 1 dintre cei 28 de pacienți a avut 2 copii ale genei SMN2, 21 au avut 3 copii și 6 au avut 4 copii.
English: Spinraza is given by injection into the lower back.
Romanian: Spinraza se administrează prin injecție în partea de jos a spatelui.
English: To allow for long term follow up of these patients, at the end of Study CS3B, 89 patients (Spinraza: n=65; sham-control: n=24) enrolled in Study CS11 (SHINE).
Romanian: Pentru a permite urmărirea pe termen lung a acestor pacienți, la finalul studiului CS3B, 89 de pacienți (Spinraza: n=65; grup de control cu procedură simulată: n=24) au fost înrolați în studiul CS11 (SHINE).
English: In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450-mediated oxidative metabolism and therefore should not interfere with other medicinal products for these metabolic pathways.
Romanian: Studiile in vitro au indicat că nusinersen nu este un inductor sau un inhibitor al metabolismului oxidativ mediat de CYP450 și, prin urmare, nu ar trebui să interfere cu alte medicamente pentru aceste căi metabolice.
English: Patients achieved milestones unexpected in Type I or II SMA and more consistent with normal development.
Romanian: Pacienții au atins puncte de reper ale răspunsului motor nepreconizate pentru AMS tipul I sau II și au avut o dezvoltare normală mai consecventă.
English: By binding, the ASO displaces splicing factors, which normally suppress splicing.
Romanian: Prin legare, ASO dislocă factorii de asamblare, care în mod normal suprimă expresia genică.
English: Of these patients, 6 (33%) in the Spinraza group and 0 (0%) in the sham-control group met the protocol-defined criteria for a motor-milestone responder.
Romanian: Dintre acești pacienți, 6 (33%) din grupul de tratament cu Spinraza și 0 (0%) din grupul de control cu procedură simulată au întrunit criteriile definite în protocol pentru atingerea unui punct de reper al răspunsului motor.
English: Nusinersen is metabolized slowly and predominantly via exonuclease (3'- and 5') -mediated hydrolysis and is not a substrate for, or inhibitor or inducer of CYP450 enzymes.
Romanian: Nusinersen este metabolizat lent și predominant prin hidroliză mediată de exonuclează (3' și 5') și nu este nici substrat, și nici inhibitor sau inductor, pentru enzimele CYP450.
English: Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the kidneys.
Romanian: S-a demonstrat că alte produse din aceeași grupă de medicamente ca Spinraza afectează rinichii.
English: Each carton of Spinraza contains one vial.
Romanian: Fiecare cutie de Spinraza conține un flacon.
English: There is a risk of adverse reactions occurring as part of the lumbar puncture procedure (e.g. headache, back pain, vomiting; see section 4.8).
Romanian: Există un risc de apariție a reacțiilor adverse ca urmare a procedurii de puncție lombară (de exemplu, cefalee, dorsalgie, vărsături, vezi pct. 4.8).
English: Treatment with Spinraza should only be initiated by a physician with experience in the management of spinal muscular atrophy (SMA).
Romanian: Tratamentul cu Spinraza trebuie inițiat numai de către un medic cu experiență în gestionarea atrofiei musculare spinale (AMS).
English: Side effects related to the lumbar puncture may occur while Spinraza is being given or afterwards.
Romanian: Reacțiile adverse asociate puncției lombare pot apărea cât timp Spinraza este administrat sau după aceea.
English: These results are supported by an open-label Phase 2 study in symptomatic patients diagnosed with SMA (CS3A).
Romanian: Aceste rezultate sunt susținute de un studiu de fază 2 în regim deschis, efectuat la pacienți simptomatici diagnosticați cu AMS (CS3A).
English: The primary endpoint, time to death or respiratory intervention (defined as invasive or non-invasive ventilation for ≥6 hours/day continuously for ≥7 consecutive days OR
Romanian: Obiectivul principal final de evaluare, timpul până la deces sau intervenţie respiratorie (definită ca ventilație invazivă sau neinvazivă timp de ≥ 6 ore/zi continuu timp de ≥ 7 zile consecutive SAU traheostomie) nu a putut fi estimat din cauza numărului insuficient de evenimente.
English: out of 20 patients (55%) met the endpoint of an increase in total CHOP INTEND score of ≥4 points as of the last study visit.
Romanian: În ansamblu, 11 din 20 de pacienți (55%) au întrunit obiectivul final de evaluare al unei creșteri a scorului CHOP INTEND total ≥ 4 puncte la momentul ultimei vizite de studiu.
English: Study CS11 is an open label extension study for SMA patients who previously participated in the other Spinraza clinical studies.
Romanian: Studiul CS11 este un studiu de extensie în regim deschis pentru pacienții cu AMS care au participat anterior la alte studii clinice cu Spinraza.
English: The mean CHOP INTEND score at last assessment was 61.0 (46 - 64) amongst patients with 2 SMN2 copies and 62.6 (58 - 64) amongst those with 3 SMN2 copies.
Romanian: Scorul mediu CHOP INTEND la ultima evaluare a fost de 61,0 (46-64) la pacienții cu 2 copii ale genei SMN2 și de 62,6 (58-64) la cei cu 3 copii ale genei SMN2.
English: Figure 3: Change in HINE Motor Milestones versus Study days for Study CS3B (treated and sham-control), CS3A, CS5 and CS11
Romanian: Figura 3: Modificarea punctelor de reper ale răspunsului motor HINE comparativ cu zilele de studiu pentru Studiul clinic CS3B (tratament și control cu procedură simulată), CS3A, CS5 și CS11
English: The majority of patients (88%) have 3 copies of the SMN2 gene (8% have 2 copies, 2% have 4 copies, and 2% have an unknown copy number).
Romanian: Majoritatea pacienților (88%) au avut 3 copii ale genei SMN2 (8% au avut 2 copii, 2% au avut 4 copii și 2% au avut un număr de copii necunoscut).
English: • Meningitis not caused by an infection (inflammation of the membrane around the spinal cord and brain, which may present as neck stiffness, headache, fever, nausea and vomiting)
Romanian: • Meningită care nu este cauzată de o infecție (inflamarea membranei care învelește măduva spinării și creierul, care se poate manifesta sub formă de rigiditate la nivelul gâtului, durere de cap, febră, greață și vărsături)
English: Spinraza is indicated for the treatment of 5q Spinal Muscular Atrophy.
Romanian: Spinraza este indicat pentru tratamentul atrofiei musculare spinale 5q.
English: Survival Event-free survival2
Romanian: Supraviețuire Supraviețuire fără evenimente2
English: Table 2: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS3B Efficacy Parameter
Romanian: Tabelul 2: Obiective finale principale și secundare de evaluare la analiza finală - Studiul CS3B Parametru de eficacitate
English: The use of ultrasound or other imaging techniques to assist with intrathecal administration of Spinraza, can be considered at the physician's discretion.
Romanian: Utilizarea ecografiei sau a altor tehnici imagistice pentru a ajuta la administrarea intratecală a Spinraza rămâne la latitudinea medicului.
English: The pharmacokinetics of nusinersen in patients with renal or hepatic impairment has not been studied.
Romanian: Farmacocinetica nusinersen la pacienții cu insuficiență renală sau hepatică nu a fost studiată.
English: Biogen Netherlands B.V. Prins Mauritslaan 13
Romanian: Prins Mauritslaan 13
English: Autopsy data from patients (n=3) show that nusinersen administered intrathecally is broadly distributed within the CNS achieving therapeutic levels in the target spinal cord tissues.
Romanian: Datele de autopsie de la pacienți (n=3) arată că nusinersen administrat intratecal este amplu distribuit în SNC, atingând niveluri terapeutice în țesuturile țintă ale coloanei vertebrale.
English: There is a risk of side effects occuring after Spinraza is given by a lumbar puncture procedure (see section 3).
Romanian: Există un risc de apariție a reacțiilor adverse după ce Spinraza este administrat printr-o procedură de puncție lombară (vezi pct. 3).
English: Proportion of patients who achieved at least a 3 point improvement from baseline to month 152
Romanian: Procentul de pacienți care au obținut o îmbunătățire de cel puțin 3 puncte față de intrarea în studiu până în luna 152
English: At the interim analysis, all 25 patients (2 SMN2 gene copies, n=15; 3 SMN2 gene copies, n=10) were alive without permanent ventilation..
Romanian: La analiza intermediară, toți cei 25 de pacienți (2 copii ale genei SMN2, n=15; 3 copii ale genei SMN2, n=10) supraviețuiseră fără ventilație permanentă.
English: Some adverse events commonly associated with lumbar puncture (e.g. headache and back pain) could not be assessed in the infant population exposed to Spinraza due to the limited communication appropriate for that age group.
Romanian: Este posibil ca unele evenimente adverse asociate în mod frecvent puncției lombare (de exemplu, cefaleea și dorsalgia) să nu poată fi evaluate la populația de sugari expusă la Spinraza, ca urmare a capacităților limitate de comunicare specifice acestei grupe de vârstă.
English: In the efficacy set, 18 patients (25%) in the Spinraza group and 12 patients (32%) in the sham-control group required permanent ventilation.
Romanian: În analiza de eficacitate, 18 (25%) pacienți din grupul de tratament cu Spinraza și 12 (32%) pacienți din grupul de control cu procedură simulată au necesitat ventilație permanentă.
English: Figure 2: Mean change from baseline in HFMSE score over time at final analysis (ITT)Study CS4 1,2
Romanian: Figura 2: Modificarea medie în timp față de intrarea în studiu a scorului HFMSE, la analiza finală (ITT) - Studiul CS4 1,2
English: How long to use Spinraza
Romanian: Cât timp se utilizează Spinraza
English: A majority of Spinraza treated patients experienced stabilization or improvement in motor function, with the greatest benefit observed in those with earlier treatment initiation.
Romanian: Majoritatea pacienților tratați cu Spinraza au prezentat stabilizarea și îmbunătățirea funcției motorii, beneficiul cel mai mare fiind observat la pacienții la care tratamentul a fost inițiat mai timpuriu.
English: Spinal muscular atrophy is caused by a shortage of a protein called survival motor neuron (SMN) in the body.
Romanian: Atrofia musculară spinală este cauzată de o cantitate insuficientă în corp a unei proteine denumite proteina pentru supraviețuirea neuronului motor (SMN).
English: Renal toxicity has been observed after administration of other subcutaneously and intravenously administered antisense oligonucleotides.
Romanian: S-a observat toxicitate renală după administrarea altor oligonucleotide antisens administrate subcutanat și intravenos.
English: Overall survival2
Romanian: Supraviețuire generală2
English: At baseline, patients had a mean Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score of 21.6, a mean revised upper limb module (RULM) of 19.1, all had achieved independent sitting, and no patients had achieved independent walking.
Romanian: La intrarea în studiu, pacienții au avut un scor mediu de 21,6 pe Scala Hammersmith extinsă privind funcționarea motorie (HFMSE - Hammersmith Functional Motor Scale Expanded), un scor mediu de 19,1 la testul standard revizuit pentru membrele superioare (RULM - Revised Upper Limb Module), toți au reușit să stea în șezut în mod independent și niciunul dintre pacienți nu a reușit să meargă în mod independent.
English: Of the 8 patients with later-onset SMA, 4 out of 5 patients (80%; 95% CI: 38, 96) in the Spinraza group and 2 out of 3 (67%; 95% CI: 21, 94) in the sham-control group met this definition of response.
Romanian: Dintre cei 8 pacienți cu AMS cu debut tardiv, 4 din 5 pacienți (80%; IÎ 95%: 38, 96) din grupul cu Spinraza și 2 din 3 pacienți (67%; IÎ 95%: 21, 94) din grupul de control cu procedură simulată au întrunit această definiție a răspunsului.
English: The safety assessment of Spinraza was based on two Phase 3 clinical studies in infants (CS3B) and children (CS4) with SMA, together with one Phase 2 study in infants and children with SMA (CS7) and open-label studies including pre-symptomatic infants (CS5) genetically diagnosed with SMA and infants and children with SMA.
Romanian: Evaluarea siguranței Spinraza s-a bazat pe două studii clinice de fază 3 la sugari (CS3B) și la copii (CS4) cu AMS, alături de un studiu de fază 2 la sugari și copii cu AMS (CS7) și studii în regim deschis, incluzând sugari pre-simptomatici (CS5) diagnosticați din punct de vedere genetic cu AMS și sugari și copii cu AMS.
English: Communicating hydrocephalus, aseptic meningitis and hypersensitivity (e.g. angioedema, urticaria and rash) have also been reported.
Romanian: Au fost, de asemenea, raportate hidrocefalie comunicantă, meningită aseptică şi hipersensibilitate (de exemplu, angioedem, urticarie şi erupţii cutanate).
English: Baseline disease characteristics were generally similar with the exception of an imbalance in the proportion of patients who had ever achieved the ability to stand without support (13% of patients in the Spinraza group and 29% in sham-control) or walk with support (24% of patients in the Spinraza group and 33% in sham-control).
Romanian: Caracteristicile bolii la intrarea în studiu au fost în general similare, cu excepția unui dezechilibru între procentul de pacienți care avuseseră vreodată capacitatea de a sta în picioare fără sprijin (13% dintre pacienți în grupul de tratament cu Spinraza și 29% în grupul de control cu procedură simulată) sau de a merge fără sprijin (24% dintre pacienți în grupul de tratament cu Spinraza și 33% în grupul de control cu procedură simulată).
English: Prior to administration, unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Romanian: Înainte de administrare, flacoanele nedeschise de Spinraza pot fi scoase și reintroduse la frigider după cum este necesar.
English: Change from baseline in total HFMSE score at 15 months1,2,3
Romanian: Modificarea față de intrarea în studiu a scorului HFMSE total la 15 luni1,2,3
English: Median age of onset of clinical signs and symptoms was 56 days and patients had either 2 SMN2 gene copies (n=17) or 3 SMN2 gene copies (n=2) (SMN2 gene copy number unknown for 1 patient).
Romanian: Vârsta mediană a debutului semnelor și simptomelor clinice a fost de 56 de zile și pacienții au avut fie 2 copii ale genei SMN2 (n=17), fie 3 copii ale genei SMN2 (n=2) (număr de copii ale genei SMN2 necunoscut la 1 pacient).
English: At the interim analysis, all 25 (100%) patients had achieved the WHO motor milestone of sitting without support, 22 (88%) patients were walking with assistance.
Romanian: La analiza intermediară, toți cei 25 (100%) pacienți au atins punctul de reper al răspunsului motor definit de OMS la statul în șezut fără sprijin, iar 22 (88%)
English: In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450 mediated metabolism.
Romanian: Studiile in vitro indică faptul că nusinersen nu este un inductor sau un inhibitor al metabolismului mediat de CYP450.
English: Adverse reactions have been identified during post-approval use of Spinraza.
Romanian: Au fost identificate reacții adverse în timpul utilizării după punerea pe piață a Spinraza.
English: The protocol-defined criteria for clinically manifested SMA included age-adjusted weight below the fifth WHO percentile, a decrease of 2 or more major weight growth curve percentiles, the placement of a percutaneous gastric tube, and/or the inability to achieve expected age-appropriate WHO milestones (sitting without support, standing with assistance, hands-and-knees crawling, walking with assistance, standing alone and walking alone).
Romanian: Criteriile definite în protocol pentru AMS cu manifestări clinice au inclus greutatea ajustată în funcție de vârstă sub percentila cinci a OMS, o scădere de 2 sau mai multe curbe pe percentilele creșterii în greutate, amplasarea unui tub gastric percutanat și/sau incapacitatea de a atinge punctele de reper a răspunsului motor definite de OMS specifice vârstei (stat în șezut fără sprijin, stat în picioare cu ajutor, mersul de-a bușilea pe mâini și genunchi, mersul cu ajutor, statul în picioare singur și mersul singur).
English: There are no or limited amount of data from the use of nusinersen in pregnant women.
Romanian: Datele provenite din utilizarea nusinersen la femeile gravide sunt inexistente sau limitate.
English: Baseline disease characteristics were largely similar in the Spinraza treated patients and sham-control patients except that Spinraza treated patients at baseline had a higher percentage compared to sham-control patients of paradoxical breathing (89% vs 66%), pneumonia or respiratory symptoms (35% vs 22%), swallowing or feeding difficulties (51% vs 29%) and requirement for respiratory support (26% vs 15%).
Romanian: Caracteristicile bolii la intrarea în studiu au fost în mare parte similare la pacienții tratați cu Spinraza și la pacienții din grupul de control cu procedura simulată, cu excepția faptului că pacienții tratați cu Spinraza la intrarea în studiu au prezentat un procent mai mare, comparativ cu pacienții din grupul de control cu procedura simulată, de respirație paradoxală (89% față de 66%), pneumonie sau simptome respiratorii (35% față de 22%), dificultăți de înghițire sau hrănire (51% față de 29%) și necesitatea de asistență respiratorie (26% față de 15%).
English: Spinraza has not been studied in patients with renal impairment.
Romanian: Spinraza nu a fost studiat la pacienți cu insuficiență renală.
English: There is no accumulation in plasma exposure measures (Cmax and AUC) after multiple doses.
Romanian: Nu se observă nicio acumulare după doze multiple în determinările utilizate pentru expunerea plasmatică (Cmax și ASC).
English: This may not be required every time you or your child are given Spinraza.
Romanian: Este posibil ca această analiză de sânge să nu fie necesară de fiecare dată când dumneavoastră sau copilului dumneavoastră vi se administrează Spinraza.
English: Proportion achieving pre-defined motor milestone responder criteria (HINE section 2)4,5
Romanian: Procentul de pacienţi care au îndeplinit criteriile predefinite pentru atingerea unui punct de reper al răspunsului motor (HINE secțiunea 2)4,5