FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Danish: Der blev observeret bedre behandlingsrespons hos yngre patienter med mindre fremskreden sygdom, som fik profylaktisk ITI, før de udviklede HSAT, hvilket tyder på, at tidlig initiering af ITI kan medføre forbedrede kliniske resultater.
Bulgarian: Подобър отговор към лечението е наблюдаван при по-млади пациенти с по-малко напреднало заболяване, които са получавали профилактично ITI преди образуването на HSAT, което предполага, че ранното започване на ITI може да доведе до подобрени клинични резултати.
Danish: • Forøget eller for højt blodtryk
Bulgarian: Повишено или високо кръвно налягане
Danish: Patienter, der blev behandlet med Myozyme, udviste længerevarende overlevelse sammenlignet med overlevelsen i den ubehandlede historiske gruppe (se Tabel 2).
Bulgarian: Пациентите, лекувани с Myozyme, показват удължена преживяемост в сравнение с преживяемостта при нелекуваната историческа група (вж. таблица 2).
Danish: Deres læge bør vurdere fordele og ulemper ved at starte behandling med Myozyme igen.
Bulgarian: Вашият лекар трябва да направи оценка на рисковете и ползите от започване наново на лечение с Myozyme.
Danish: Forsøgspersoner i den ubehandlede, historiske gruppe var født i 1993 eller senere.
Bulgarian: Индивидите в нелекуваната историческа кохорта са родени през 1993 г. или по-късно.
Danish: I det ovennævnte beskrevne hollandske studie hos 69 patienter med sent debuterende Pompes sygdom viste Myozyme en forbedring af muskelstyrken.
Bulgarian: В описаното по-горе изпитване при 69 пациенти с късно начало в Нидерландия, Myozyme показва подобрение в мускулната сила.
Danish: Patienter med Pompes sygdom har øget risiko for luftvejsinfektioner på grund af sygdommens progressive virkninger på åndedrætsmusklerne.
Bulgarian: Пациентите с болест на Pompe са с повишен риск от респираторни инфекции поради прогресиращите ефекти на заболяването върху дихателната мускулатура.
Danish: Der er ingen erfaring med overdosering af Myozyme.
Bulgarian: Няма опит с предозирането на Myozyme.
Danish: Infusionsrelaterede reaktioner kan forekomme på ethvert tidspunkt under infusion af Myozyme eller generelt op til 2 timer efter og er mere sandsynlige ved høje infusionshastigheder.
Bulgarian: СИР могат да се проявят по всяко време на инфузията на Myozyme или най-често до два часа след нея и са по-вероятни при по-високи скорости на инфузия.
Danish: 50 mg pulver i et hætteglas (Type 1 glas) med en prop (silikonebelagt butyl) og en forsegling (aluminium) med vippehætte (plast).
Bulgarian: 50 mg прах във флакон (стъкло тип І) със запушалка (силиконизиран бутил) и капачка (алуминиева) с отчупващо се капаче (пластмасово).
Danish: Hævelse og fortykkelse af huden på infusionsstedet i tilfælde af lækage af produktet uden for blodåren.
Bulgarian: Подуване и уплътнение на кожата на мястото на инфузията в случай на изтичане на лекарството извън кръвоносния съд
Danish: Placebo (N = 30)
Bulgarian: Myozyme (N = 60)
Danish: Yderligere effektdata viste, at hos 16 patienter, der ikke modtog invasiv ventilationsbehandling ved baseline, var dette fortsat tilfældet for 7 patienter efter 104 ugers behandling.
Bulgarian: Допълнителни данни за ефикасността показват, че от 16 пациенти, които не са ползвали инвазивна дихателна поддръжка в началото, 7 остават така и след 104 седмици лечение.
Danish: Et lille antal patienter (<1 %) fra kliniske undersøgelser og post markedsføring udviklede anafylaktisk chok og/eller hjertestop under infusion med Myozyme, som krævede genoplivningstiltag.
Bulgarian: Малък брой пациенти (<1 %) при клиничните изпитвания и след пускането на продукта на пазара са развили анафилактичен шок и/или сърдечен арест по време на инфузия с Myozyme, които са изисквали животоспасяващи мерки.
Danish: Forsøgspersoner i den ubehandlede, historiske gruppe var født i 1995 eller senere.
Bulgarian: Индивидите в нелекуваната историческа кохорта са родени през 1995 г. или по-късно.
Danish: Det er bemærkelsesværdigt, at en højere andel af patienter med bedre motoriske resultater viser stabilitet eller forbedring i vækstparametre (vægt), medens størstedelen af patienter uafhængigt af deres motoriske resultater eller baseline-funktioner udviser reversibilitet af kardiomyopati som målt ved ændringer i LVM Z-score.
Bulgarian: Заслужава да се отбележи, че по-голям дял от пациентите с по-добри двигателни резултати демонстрират стабилност или подобряване на параметрите на растежа (тегло), докато преобладаващият брой пациенти, независимо от повлияването на двигателните им функции или характеристики в началния момент, демонстрират промяна в кардиомиопатията, съгласно измереното като промени в Z-стойността на LVM.
Danish: Ansigtsødem Varmefølelse Pyreksi
Bulgarian: Усещане за горещина Пирексия
Danish: Dette lægemiddel indeholder under 1 mmol natrium (23 mg) pr. hætteglas, dvs. i væsentlig grad "natriumfri".
Bulgarian: Това лекарство съдържа по-малко от 1 mmol (23 mg) натрий на флакон, тоест практически не съдържа натрий.
Danish: Myozyme bør ikke anvendes under graviditet, med mindre det er klart nødvendigt.
Bulgarian: Myozyme не трябва да се използва по време на бременност, освен в случай на категорична необходимост.
Danish: Overordnet var antallet af patienter, der fik bivirkninger og alvorlige bivirkninger, sammenlignelig i de to grupper.
Bulgarian: Като цяло, броят на пациентите с нежелани лекарствени реакции и сериозни нежелани лекарствени реакции при двете групи е сходен.
Danish: Andre navne for Pompes sygdom er "glycogen storage disease type II" (GSD-II), "sur maltase deficiency" (AMD) og "glykogonesis type II".
Bulgarian: Други наименования на болестта на Pompe включват болест на гликогенното натрупване тип II (GSD-II), Недостатъчност на кисела малтаза (AMD) и Гликогеноза тип II.
Danish: Gennemsnitlig plasmaclearance (CL) var 21,4 ml/t/kg og gennemsnitlig distributionsvolumen ved steady state (Vss) var 66,2 ml/kg for begge dosisgrupper med lille variation mellem patienterne på henholdsvis 15 % og 11 %.
Bulgarian: Средният плазмен клирънс (CL) e 21,4 ml/h/kg, а средният обем на разпределение в стационарно състояние (Vss) е 66,2 ml/kg и за двете дозови групи с малко вариране между отделните субекти от съответно 15 % и 11 %.
Danish: Da De har Pompes sygdom, er der en risiko for, at De får en svær infektion i luftvejene eller lungerne.
Bulgarian: Вие имате болест на Помпе, съществува риск да получите тежка инфекция на дихателните пътища или белите дробове.
Danish: 3 Bivirkninger, der er indberettet hyppigere i placebogruppen end i Myozyme-gruppen med patienter med sen debut.
Bulgarian: 3 Реакции, съобщени по-често в групата на плацебо в сравнение с групата на Myozyme при пациентите с късно начало.
Danish: Efter 52 ugers behandling var 16 af 21 patienter i live (76,2 %), som blev behandlet med Myozyme.
Bulgarian: След 52 седмици лечение 16 от 21 пациенти (76,2 %), лекувани с Myozyme са живи.
Danish: Myozyme bruges til behandling af voksne, børn og unge i alle aldre, som har en bekræftet diagnose på Pompes sygdom.
Bulgarian: Myozyme се използва за лечение на възрастни, деца и юноши от всички възрасти с потвърдена диагноза за болест на Помпе.
Danish: Den anbefalede dosis af Myozyme er 20 mg pr. kg kropsvægt.
Bulgarian: Препоръчителната доза на Myozyme е 20 mg на kg телесно тегло.
Danish: På grund af den lille patientpopulation er en bivirkning, der blev indberettet fra 2 patienter, klassificeret som almindelig.
Bulgarian: Поради малката популация пациенти, нежелана лекарствена реакция, съобщена при 2-ма пациенти, се класифицира като честа.
Danish: Vend eller masser forsigtigt infusionsposen for at blande den fortyndede opløsning.
Bulgarian: Внимателно обръщайте или масажирайте инфузионната торбичка, за да размесите разредения разтвор.
Danish: Den sent debuterende form af Pompes sygdom manifesterer sig i løbet af spædbørnsalderen, barndommen, ungdommen eller endda voksenalderen og er langt mindre hastigt progredierende end formen med debut i spædbørnsalderen.
Bulgarian: Формата на болестта на Pompe с късна проява започва през ранна детска възраст, детството, юношеството и дори зрелостта и е много по-бавно прогресираща от формата с проява в ранна детска възраст.
Danish: Analyser af effekt afslørede ingen forskelle af betydning mellem de 2 dosisgrupper med hensyn til overlevelse, overlevelse fri for invasiv ventilations-/respiratorbehandling, overlevelse uden nogen form for ventilationsbehandling, fald i LVM, forøgning i vækstparametre og opnåelse af motoriske milepæle.
Bulgarian: Анализите на ефикасността не разкриват значими разлики между двете дозови групи по отношение преживяемостта, преживяемостта без инвазивна вентилация, преживяемостта без вентилация, намаляване на LVM, напредък в параметрите на растежа и придобиването на основни двигателни функции.
Danish: De oplever en sådan reaktion, skal De omgående fortælle det til Deres læge.
Bulgarian: Ако получите подобна реакция, трябва веднага да се свържете с Вашия лекар.
Danish: Patienter bør overvåges for tegn og symptomer på systemiske immunmedierede reaktioner, som involverer hud og andre organer under behandling med alglucosidase alfa.
Bulgarian: Пациентите трябва да се наблюдават за признаци и симптоми на системни имунно медиирани реакции, включващи кожата и други органи, докато се получава алглюкозидаза алфа.
Danish: Der er ingen dokumentation for særlige hensyn ved indgivelse af Myozyme til børn i alle aldre eller hos ældre patienter.
Bulgarian: Няма доказателства за специални съображения, когато Myozyme се прилага при педиатрични пациенти от всички възрасти или хора в старческа възраст.
Danish: I et retrospektiv observationsstudie af patienter med Pompes sygdom med debut i spædsbørnsalderen (n=168) var den mediane alder ved symptomernes debut 2,0 måneder og den mediane alder ved død 9,0 måneder.
Bulgarian: При ретроспективно проучване на естественото протичане при пациенти с проявяваща се в ранна детска възраст болест на Pompe (n=168), средната възраст на проява на симптомите е 2,0 месеца, а средната възраст на настъпване на смърт е 9,0 месеца.
Danish: Efter det første år (58 til 168 uger) med behandling faldt LVM yderligere hos 9 af 12 patienter med tilgængelige data.
Bulgarian: След първата година (58 до 168 седмици) от лечението LVM е намаляла допълнително при 9 от 12 пациенти с налични данни.
Danish: Rekonstituering og fortynding skal udføres i henhold til regler for god praksis, især med hensyn til aseptiske aspekt.
Bulgarian: Разтварянето и разреждането трябва да се извършат в съответствие с правилата на добрата практика, особено по отношение на асептиката.
Danish: Kemisk og fysisk stabilitet efter fortynding er dog påvist i 24 timer ved 2 til 8°C ved opbevaring beskyttet mod lys.
Bulgarian: Доказана е обаче химична и физична стабилност в периода на използване за 24 часа при 2 до 8°C, когато се съхранява защитен от светлина.
Danish: Der foreligger ikke data om brugen af alglucosidase alfa hos gravide kvinder.
Bulgarian: Липсват данни за употребата на алглюкозидаза алфа при бременни жени.
Danish: • Pludselig sammentrækning af bronkier, hvilket indskrænker luftpassagen ind og ud af lungerne
Bulgarian: Внезапно свиване на бронхите, което ограничава навлизането и излизането на въздух от белите дробове (бронхоспазъм)
Danish: Den kliniske præsentation af Pompes sygdom kan beskrives som et sygdomsspektrum, der varierer fra en hurtigt progredierende form, der debuterer i spædbørnsalderen (typisk start på symptomer på Pompes sygdom inden for første leveår og en meget kort forventet levetid) til en mindre hurtigt progredierende form med sen debut.
Bulgarian: Клиничната проява на болестта на Pompe може да се опише като спектър на заболяване, който варира от бързо прогресираща форма с проява в ранна детска възраст (поява на симптомите на болестта на Pompe типично през първата година от живота и много кратка очаквана продължителност на живот) до по-бавно прогресираща форма с късна проява.
Danish: Patienter med Pompes sygdom, som behandles med immunsuppressiva, kan have en yderligere øget risiko for at udvikle alvorlige infektioner, og overvågning anbefales.
Bulgarian: Пациентите с болест на Pompe, лекувани с имуносупресори, могат да бъдат изложени на допълнително повишен риск от развитие на тежки инфекции и затова се препоръчва повишено внимание.
Danish: • Alvorlige sår i huden
Bulgarian: Тежки язви на кожата •
Danish: Hvis De har glemt at bruge Myozyme
Bulgarian: Ако сте пропуснали да използвате Myozyme
Danish: -Det aktive stof er alglucosidase alfa.
Bulgarian: - Активното вещество е алглюкозидаза алфа.
Danish: Denne skal derefter fortyndes yderligere som følger: Udtag langsomt den rekonstituerede opløsning fra hvert hætteglas, til mængden til patientens dosis er udtaget.
Bulgarian: Това количество по-нататък се разрежда както следва: бавно изтеглете готовия разтвор от всеки флакон до достигане на обема за дозата на пациента.
Danish: Lidt flere patienter i Myozyme-gruppen end i placebogruppen fik infusionsrelaterede reaktioner (28 % vs. 23 %).
Bulgarian: Малко повече пациенти в групата на Myozyme получават СИР, в сравнение с групата на плацебо (28 % срещу 23 %).
Danish: Personer med Pompes sygdom har lave niveauer af et enzym, der kaldes for alfa-glukosidase.
Bulgarian: Хората с болестта на Помпе имат ниско ниво на определен ензим, наречен алфа-глюкозидаза.
Danish: Efter rekonstituering anbefales det straks at fortynde hætteglassene (se nedenfor).
Bulgarian: След разтваряне се препоръчва флаконите да бъдат незабавно разредени (вижте по-долу).
Danish: Almindelig (kan forekomme hos op til 1 ud af 10 personer):
Bulgarian: Чести: могат да засегнат повече до 1 на 10 души
Danish: Myozymes sikkerhed og virkning hos patienter med nedsat nyre- eller leverfunktion er ikke vurderet, og der kan ikke gives nogen anbefalinger vedrørende dosering til sådanne patienter.
Bulgarian: Безопасността и ефикасността на Myozyme при пациенти с бъбречно или чернодробно увреждане, не са оценени и за тези пациенти не може да бъде препоръчана конкретна схема на прилагане.
Danish: Langt størstedelen af patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen, der blev behandlet med Myozyme, udviste forbedring i hjertefunktion samt stabilisering eller forbedring af vækstparametre.
Bulgarian: Преобладаващият брой пациенти с проявяваща се в ранна детска възраст болест на Pompe, лекувани с Myozyme, демонстрират подобряване на сърдечната функция, както и стабилизиране или подобрявания в параметрите на растежа.
Danish: Hjertestop Bradykardi Takykardi Cyanose
Bulgarian: Сърдечен арест Брадикардия Тахикардия Цианоза
Danish: Patienter med fremskreden Pompes sygdom kan have hæmmet hjerte- eller åndedrætsfunktion, hvilket kan prædisponere dem for en højere risiko for svære komplikationer i forbindelse med infusionsrelaterede reaktioner.
Bulgarian: Пациенти с напреднала болест на Pompe може да са с нарушена сърдечна и дихателна функция, което може да ги предразположи към по-висок риск от тежки усложнения на реакции, свързани с инфузията.
Danish: Rekonstituering og fortynding skal udføres i overensstemmelse med reglerne for god praksis, især af hensyn til det aseptiske aspekt.
Bulgarian: Разтварянето и разреждането трябва да се извършат в съответствие с правилата за добра практика, особено по отношение на асептиката.
Danish: Højere middelclearance, lavere middel-AUC∞ og lavere middel-Cmax blev observeret hos 5 patienter, der blev testet positive for hæmning af den cellulære optagelse af enzym.
Bulgarian: Повисок среден клирънс, по-ниска средна AUC∞ и по-ниска средна Cmax са наблюдавани при 5 пациенти, които са доказано положителни за инхибиране на клетъчното поемане на ензима.
Danish: Hvis der forekommer immunmedierede reaktioner, bør ophør af behandling med alglucosidase alfa overvejes, og passende medicinsk behandling startes.
Bulgarian: Ако настъпят имунно медиирани реакции, трябва да се обмисли прекратяване на приложението на алглюкозидаза алфа и да се започне подходящо медикаментозно лечение.
Danish: Efter 52 uger fortsatte alle patienter med behandling med en samlet varighed på op til mere end 3 år (168 uger med en median på 121 uger).
Bulgarian: След 52 седмици всички пациенти продължават лечението с обща продължителност повече от 3 години (168 седмици с медиана 121 седмици).
Danish: Anvisninger vedrørende anvendelsen - rekonstituering, fortynding og indgivelse
Bulgarian: Инструкции за употреба - разтваряне, разреждане и прилагане
Danish: Tabel 2: Resultater for endepunkt overlevelse ved hjælp af Cox-regressionsmodel
Bulgarian: Резултати за крайната точка на преживяемост чрез регресионния модел на Cox
Danish: Liniaritet/non-liniaritet Farmakokinetikken var dosisproportional og ændrede sig ikke over tid
Bulgarian: Фармакокинетиката е пропорционална на дозата и не се променя във времето.
Danish: Efter 52 ugers behandling var alle 18 patienter, der blev behandlet med Myozome, i live og 15 ud af 18 patienter i live og fri for invasiv ventilationsbehandling, hvorimod 1 af 42 patienter i den ubehandlede, historiske gruppe var i live ved 18 måneders alderen.
Bulgarian: След 52-седмично лечение всички 18 пациенти, лекувани с Myozyme, са живи, а 15 от тези 18 пациенти са живи и не се нуждаят от инвазивна дихателна поддръжка, докато 1 от 42 пациенти от нелекуваната историческа кохорта е бил жив на възраст 18 месеца.
Danish: Efter 104 ugers behandling var 14 af 21 patienter i live (66,7 %), og 1 patient var i live, men var trådt ud af studiet.
Bulgarian: След 104 седмици лечение, 14 от 21 пациенти (66,7 %) са живи, а при 1 жив пациент се е наложило преустановяване на изпитването.
Danish: Tabel 5: Farmakokinetikken for alglucosidase alfa efter en enkelt dosis og efter 12 og 52 ugers behandling
Bulgarian: Фармакокинетика на алглюкозидаза алфа след еднократна доза и след 12 и 52 седмици лечение
Danish: Risici og fordele ved at genoptage behandling med alglucosidase alfa efter en immunmedieret reaktion skal overvejes.
Bulgarian: Трябва да се обсъдят рисковете и ползите от повторното приложение на алглюкозидаза алфа след имунно медиирана реакция.
Danish: Reduktion af infusionshastigheden, midlertidig afbrydelse af infusionen eller forudgående behandling, sædvanligvis med oral antihistamin og/eller antipyretika, har haft god virkning på de fleste reaktioner.
Bulgarian: Намаляване скоростта на инфузия, временното прекъсване на инфузията или премедикация, най-често с перорален антихистамин и/или антипиретици и/или кортикостероиди, успешно контролира повечето реакции.
Danish: Sandsynligheden for et dårligt resultat og for udvikling af høje og vedvarende IgGantistoftitre er tilsyneladende større hos CRIM-negative patienter (Cross Reactive Immunologic Material-negative patienter, hvor der ikke blev detekteret endogent GAA-protein med Western blotanalyse) end hos CRIM-positive patienter, hvor der blev detekteret endogent GAA-protein med Western blot-analyse og/eller det blev forudset baseret på genotype.
Bulgarian: Вероятността от неблагоприятен изход и образуване на високи и устойчиви титри на IgG антитела изглежда е по-голяма сред CRIM-отрицателните пациенти (пациенти с отрицателен статус на кръстосано реагиращ имунологичен материал, при които с Western blot анализ не се открива ендогенен GAA протеин), отколкото при CRIM-положителните пациенти, при които с Western blot анализ се открива ендогенен GAA протеин и/или се прогнозира въз основа на генотипа.
Danish: Hos 12 patienter med tilgængelige data svarede AUC∞ og Cmax ca. til dem, der blev observeret for 20 mg/kg dosisgruppen i pivotalundersøgelsen.
Bulgarian: При 12 пациенти с налични данни AUC∞ и Cmax са приблизително еквивалентни с тези, наблюдавани за групата на доза от 20 mg/kg от базовото изпитване.
Danish: • Betændelse i membranen der dækker øjeæblet og øjenlåget
Bulgarian: Възпаление на мембраната, която покрива очната ябълка и клепача
Danish: Hvis De bliver behandlet med Myozyme, kan De eventuelt opleve en såkaldt infusionsrelateret reaktion, når De får medicinen eller i timerne efter infusionen.
Bulgarian: Ако се лекувате с Myozyme, можете да получите свързана с инфузията реакция, докато приемате лекарството, или в часовете след инфузията.
Danish: Efter første og sjette infusion af Myozyme, varierede gennemsnitlige plasmakoncentrationer (Cmax) fra 178,2 til 263,7 µg/ml for grupperne, der fik henholdsvis 20 mg/kg og 40 mg/kg doser.
Bulgarian: След първата и шестата инфузия на Myozyme средните максимални плазмени концентрации (Cmax) варират от 178,2 до 263,7 µg/ml съответно за групите на дози от 20 mg/kg и 40 mg/kg.
Danish: Ca. halvdelen af patienterne behandlet med Myozyme i kliniske studier med patienter med sygdomsdebut i spædbørnsalderen og 28 % af patienterne behandlet med Myozyme i kliniske studier med patienter med sent debuterende sygdom udviklede infusionsrelaterede reaktioner.
Bulgarian: Приблизително половината от пациентите, лекувани с Myozyme, при клинични изпитвания при пациенти с инфантилна форма и 28 % от пациентите, лекувани с Myozyme при клинично изпитване с късна проява на болестта развиват свързани с инфузията реакции (СИР).
Danish: Indgivelsesmetode Myozyme skal indgives som en intravenøs infusion.
Bulgarian: Начин на приложение Myozyme трябва да се прилага като интравенозна инфузия.
Danish: De skal muligvis have medicin inden behandlingen for at forhindre en allergisk reaktion (f.eks. antihistaminer og/eller kortikosteroider) eller febernedsættende medicin (antipyretika).
Bulgarian: Може да имате нужда от лекарства преди лечението за предотвратяване на алергична реакция (напр. антихистамини и/или кортикостероиди) или понижаване на температурата (антипиретици).
Danish: Patienter, der får overfølsomhedsreaktioner, kan desuden testes for IgE-antistoffer mod alglucosidase alfa og andre mediatorer for anafylaksi.
Bulgarian: Пациенти с реакции на свръхчувствителност могат да бъдат изследвани и за IgE антитела срещу алглюкозидаза алфа и други медиатори на анафилаксия.
Danish: Hos disse patienter viste nyrebiopsi immunkompleksaflejring.
Bulgarian: При тези пациенти, бъбречната биопсия е показала отлагане на имунни комплекси.
Danish: Infusionerne skal indgives trinvis.
Bulgarian: Инфузиите трябва да се въвеждат с постепенно увеличаване на скоростта.
Danish: De anbefales at standse amningen, når De gives Myozyme.
Bulgarian: Препоръчва се да спрете кърменето, докато приемате Myozyme.
Danish: Andelen af overlevende patienter uden respiratorbehandling blev dog ikke registreret i den ubehandlede, historiske gruppe, og en sammenligning af dette endepunkt er ikke mulig.
Bulgarian: Преживяемостта без инвазивна вентилация обаче не е отразена при нелекуваната историческа кохорта и сравнение по тази крайна точка не е възможно.
Danish: • Polysorbat 80 (E433).
Bulgarian: полисорбат 80 (Е433).
Danish: Bivirkninger, der blev indberettet fra mindst 2 patienter, er anført i Tabel 1 efter systemisk organklasse.
Bulgarian: Нежеланите лекарствени реакции, съобщени при най-малко 2 пациенти, са дадени в таблица 1 по Системо-органен клас.
Danish: Ved afslutningen af studiet (med individuelle patientbehandlingsvarigheder fra 60 til 150 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 119 uger) var 14 af 16 patienter i live, og 9 af 16 patienter var i live og fri for invasiv ventilationssbehandling.
Bulgarian: В края на изпитването (с продължителност на лечението, варираща при отделните пациенти, от 60 до 150 седмици; среден период на проследяване 119 седмици) 14 от 16 пациенти са живи и 9 от 16 пациенти са живи и не се нуждаят от поддържаща инвазивна вентилация.
Danish: Effektiv halveringstid (t)
Bulgarian: Ефективен полуживот(h)
Danish: Pompes sygdom tilhører de lysosomale aflejringssygdomme, idet den skyldes en mangel på en naturligt forekommende lysosomal hydrolase, sur α-glukosidase (GAA), der nedbryder lysosomal glykogen til glukose.
Bulgarian: Болестта на Pompe принадлежи към нарушенията на лизозомното натрупване, тъй като тя се причинява от недостатъчност на естествена лизозомна хидролазакиселата α-глюкозидаза (GAA), която разгражда лизозомния гликоген до глюкоза.
Danish: Disse andele blev opretholdt indtil afslutningen af studiet (med individuelle patientbehandlingsvarigheder mellem 1 og 168 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 109 uger).
Bulgarian: Тези пропорции се запазват и до края на изпитването (с продължителност на лечението, варираща при отделните пациенти от 1 до 168 седмици; среден период на проследяване 109 седмици).