FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Detailed information on this medicinal product is available on the website of the European Medicines Agency http://www.ema.europa.eu.
Finnish: Lisätietoa tästä lääkevalmisteesta on Euroopan lääkeviraston verkkosivuilla http://www.ema.europa.eu
English: The infertility associated with migalastat treatment was reported at clinically relevant exposures.
Finnish: Tätä migalastaattihoitoon liittyvää hedelmättömyyttä ilmoitettiin, kun altistuminen oli kliinisesti merkittävä.
English: Elderly (> 65 years) Clinical studies of Galafold included small number of patients aged 65 and over.
Finnish: Kliinisiin Galafold-tutkimuksiin osallistui pieni määrä 65-vuotiaita ja sitä vanhempia potilaita.
English: Qualitative reductions in GL-3 levels were observed in multiple renal cell types: podocytes, mesangial cells, and glomerular endothelial cells, respectively, over 12 months of treatment with Galafold.
Finnish: GL-3-pitoisuuksien laadullista vähenemistä havaittiin useissa munuaissolutyypeissä: podosyyteissä, mesangiosyyteissä ja munuaiskerästen endoteelisoluissa 12 kuukauden Galafold-hoidon aikana.
English: Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy (see section 4.4).
Finnish: Galafold ei ole tarkoitettu käytettäväksi samanaikaisesti entsyymikorvaushoidon kanssa (ks. kohta 4.4).
English: Table 3: Mutations not amenable to Galafold (migalastat)
Finnish: Taulukko 3: Mutaatiot, jotka eivät vastaa Galafold-hoitoon (migalastaatti)
English: Migalastat administered with a high-fat meal, or 1 hour before a high-fat or light meal, or 1 hour after a light meal, resulted in significant reductions of 37% to 42% in mean total migalastat exposure (AUC0-∞) and reductions of 15% to 40% in mean peak migalastat exposure (Cmax) compared with the fasting state.
Finnish: Kun migalastaatti annettiin rasvaisen aterian yhteydessä, tuntia ennen rasvaista tai kevyttä ateriaa tai tunti kevyen aterian jälkeen, keskimääräinen kokonaisaltistus migalastaatille (AUC0-∞) laski merkittävästi ja oli 37-42 prosenttia pienempi kuin paastotilassa ja migalastaatin keskimääräinen huippualtistus (Cmax) oli 15-40 prosenttia pienempi kuin paastotilassa.
English: Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars (see section 5.3).
Finnish: Samankaltaisia havaintoja on tehty prekliinisesti muiden iminosokerihoitojen jälkeen (ks. kohta 5.3).
English: However, migalastat has been shown to be expressed in the milk of lactating rats.
Finnish: Migalastaattia on kuitenkin osoitettu esiintyvän imettävien rottien maidossa.
English: During the first period (18-months) ERT-experienced patients were randomised to switch from ERT to Galafold or continue with ERT.
Finnish: Ensimmäisen jakson aikana (18 kuukautta) entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneet potilaat oli satunnaistettu vaihtamaan entsyymikorvaushoito Galafoldiin tai jatkamaan entsyymikorvaushoitoa.
English: Depending upon the kind of mutation (change) in the gene that produces α-Gal A, the enzyme does not work properly or is completely absent.
Finnish: α-Gal A-entsyymiä tuottavassa geenissä olevasta mutaatiosta riippuu, toimiiko entsyymi virheellisesti vai puuttuuko se kokonaan.
English: Treatment with Galafold should be initiated and supervised by specialist physicians experienced in the diagnosis and treatment of Fabry disease.
Finnish: Galafold-hoidon saa aloittaa vain erikoislääkäri, jolla on kokemusta Fabryn taudin diagnosoinnista ja hoidosta, ja hänen on myös valvottava hoitoa.
English: One Galafold blister sleeve = 14 hard capsules = 28 days of therapy
Finnish: Yhdessä Galafold-läpipainoliuskassa on 14 kovaa kapselia eli 28 vuorokauden hoito.
English: This medicine has not been studied in children and adolescents under the age of 16 years; therefore, the safety and efficacy in this age group has not been established.
Finnish: Tätä lääkettä ei ole tutkittu lapsilla ja alle 16-vuotiailla nuorilla.
English: UNKNOWN (E66_Y123del; del Exon2?)
Finnish: TUNTEMATON (E66_Y123del; del Exon2?)
English: Galafold should not be taken on 2 consecutive days.
Finnish: Galafoldia ei saa ottaa kahtena peräkkäisenä päivänä.
English: Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 16 years and older with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation (see the tables in section 5.1).
Finnish: Galafold on tarkoitettu sellaisten aikuisten ja vähintään 16-vuotiaiden nuorten pitkäaikaishoitoon, joilla on vahvistettu Fabryn taudin (α-galaktosidaasi A:n puute) diagnoosi ja joilla on hoitoon vastaava mutaatio (ks. taulukot kohdassa 5.1).
English: On your first day of taking this medicine from a new blister sleeve, record the date on the blister sleeve.
Finnish: Kun otat ensimmäisen lääkkeen uudesta läpipainoliuskasta, kirjaa aloituspäivämäärä läpipainoliuskaan.
English: Fabry disease is a progressive X-linked lysosomal storage disorder which affects males and females.
Finnish: Fabryn tauti on etenevä X-kromosomiin liittyvä lysosomaalinen kertymäsairaus, jota esiintyy miehillä ja naisilla.
English: The absolute bioavailability (AUC) for a single oral 150 mg migalastat hydrochloride dose or a single 2-hour 150 mg intravenous infusion was approximately 75%.
Finnish: Suun kautta otetun 150 mg:n migalastaattihydrokloridin kerta-annoksen tai yhden kaksi tuntia kestävän 150 mg:n laskimonsisäisen infuusion absoluuttinen hyötyosuus (AUC) oli noin 75 prosenttia.
English: If a dose is missed entirely for the day, the patient should take the missed dose of Galafold only if it is within 12 hours of the normal time the dose is taken.
Finnish: Jos päivän annos jää kokonaan väliin, potilaan on otettava väliin jäänyt Galafold-annos vain, mikäli normaalista annoksen ottoajasta on kulunut enintään 12 tuntia.
English: Size 2 hard capsule (6.4x18.0 mm) with an opaque blue cap and opaque white body with “A1001” printed in black, containing white to pale brown powder.
Finnish: Koon 2 kova kapseli (6,4 x 18,0 mm), jossa on läpinäkymätön sininen kansiosa ja läpinäkymätön valkoinen runko-osa, jossa on musta painatus “A1001”.
English: Left Ventricular Mass Index (LVMi)
Finnish: Vasemman kammion massaindeksi (LVMi)
English: The second OLE trial (AT1001-042) included patients that both transferred from OLE study AT1001-041 and directly from Phase 3 study ATTRACT, and is ongoing.Renal Function
Finnish: Toisessa avoimessa jatkotutkimuksessa (AT1001-042) on mukana potilaita, jotka siirtyivät avoimesta jatkotutkimuksesta AT1001-041 ja suoraan vaiheen 3 ATTRACT-tutkimuksesta.
English: Marketing Authorisation Holder Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Finnish: Myyntiluvan haltija Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
English: In the ERT-experienced trial, an analysis of a composite clinical outcome composed of renal, cardiac, and cerebrovascular events, or death, showed that the frequency of events observed in the Galafold treatment group was 29% compared to 44% in the ERT group over 18 months.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneita potilaita koskevan tutkimuksen 18 kuukauden hoitotulosten analyysissä, joka koski yhdistettyjä munuais-, sydän- ja aivoverisuonitapahtumia sekä kuolemia, Galafold-ryhmässä havaittujen tapahtumien yleisyys oli 29 prosenttia verrattuna entsyymikorvaushoitoryhmän 44 prosenttiin.
English: Each capsule contains migalastat hydrochloride equivalent to 123 mg migalastat.
Finnish: Yksi kapseli sisältää migalastaattihydrokloridia, joka vastaa 123 mg:aa migalastaattia.
English: Fertility in men
Finnish: Miesten hedelmällisyys
English: Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy.
Finnish: Galafold ei ole tarkoitettu käytettäväksi samanaikaisesti entsyymikorvaushoidon kanssa.
English: Galafold is to be taken every other day.
Finnish: Galafold otetaan joka toinen päivä.
English: No clinically significant differences were observed during the initial 6-month placebo-controlled period.
Finnish: Kliinisesti merkittäviä eroja ei havaittu alustavassa kuuden kuukauden lumekontrolloidussa tutkimusvaiheessa.
English: Swallow the capsule whole.
Finnish: Nielaise kapselit kokonaisina.
English: The mean extent of exposure to the marketed dose of Galafold 123 mg QOD in patients completing study AT1001-041 was 3.57 (±1.23) years (n=85).
Finnish: Keskimääräinen altistus Galafoldin markkinoilla olevalle annokselle, yksi 123 mg:n kapseli kerran kahdessa vuorokaudessa, AT1001-041-tutkimuksessa oli 3,57 (± 1,23) vuotta (n=85).
English: Table 1: Adverse reactions with Galafold in clinical trials System Organ Class
Finnish: Taulukko 1: Kliinisissä tutkimuksissa ilmoitetut Galafoldin haittavaikutukset Elinluokka
English: No clinically significant differences in LVMi were observed during the initial 6-month placebo-controlled period.
Finnish: Kliinisesti merkittäviä eroja LVMi-arvoissa ei havaittu alustavassa kuuden kuukauden lumekontrolloidussa tutkimusvaiheessa.
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON INTERMEDIATE PACKAGING
Finnish: VÄLIPAKKAUKSISSA ON OLTAVA VÄHINTÄÄN SEURAAVAT MERKINNÄT
English: In patients with amenable mutations, GL-3 levels tended to decrease in urine and in kidney interstitial capillaries.
Finnish: Potilailla, joilla oli hoitoon vastaavia mutaatioita, GL-3-pitoisuudet laskivat yleensä virtsassa ja munuaisten interstitiaalisissa hiussuonissa.
English: Galafold is not indicated for use in patients with non-amenable mutations (see section 5.1).
Finnish: Galafold ei ole tarkoitettu potilaille, joiden mutaatiot eivät vastaa hoitoon (ks. kohta 5.1).
English: c.1018T>C or c.1018T>A c.T1018C or c.T1018A
Finnish: c.1018T>C tai c.1018T>A c.T1018C tai c.T1018A
English: Each capsule contains migalastat hydrochloride equivalent to 123 mg migalastat
Finnish: Yksi kapseli sisältää migalastaattihydrokloridia, joka vastaa 123 mg migalastaattia
English: Limited data suggest that co-administration of a single dose of Galafold and a standard enzyme replacement therapy infusion results in an increased exposure to agalsidase of up to 5-fold.
Finnish: Vähäiset tiedot viittaavat siihen, että jos Galafoldin kerta-annos otetaan samaan aikaan kuin tavanomainen entsyymikorvaushoitoinfuusio, agalsidaasialtistuminen kasvaa enimmillään 5-kertaiseksi.
English: How to store Galafold 6.
Finnish: Galafoldin säilyttäminen 6.
English: Following a single oral dose of 150 mg migalastat hydrochloride solution, the time to peak plasma concentration was approximately 3 hours.
Finnish: 150 mg:n migalastaattihydrokloridiliuoksen kerta-annoksen jälkeen huippupitoisuus plasmassa saavutettiin noin kolmen tunnin kuluttua.
English: The difference in clearance between Fabry patients ≥ 65 years and those < 65 years was 20%, which was not considered clinically significant.
Finnish: Ero puhdistumassa vähintään 65-vuotiaiden ja alle 65-vuotiaiden Fabryn tautia sairastavien potilaiden välillä oli 20 prosenttia.
English: Mean annualised rate of change in eGFRCKD-EPI was -0.40 mL/min/1.73 m
Finnish: eGFRCKD-EPI:n keskimääräinen muutos vuodessa oli -0,40 ml/min/1,73 m
English: Blood Creatine Phosphokinase increased
Finnish: Veren kreatiinikinaasin nousu Painonnousu
English: There are limited data from the use of Galafold in pregnant women.
Finnish: Galafoldin käytöstä raskaana olevilla naisilla on vain vähän tietoja.
English: Do not eat food at least 2 hours before and 2 hours after taking your medicine to give a minimum 4 hours fast.
Finnish: Älä syö ruokaa vähintään kahteen tuntiin ennen lääkkeen ottamista ja kahteen tuntiin sen jälkeen, jotta paastoaika on vähintään neljä tuntia.
English: What Galafold looks like and contents of the pack Opaque, blue, and white hard capsules, marked with “A1001” in black ink, containing white to pale brown powder.
Finnish: Läpikuultamattomia sinivalkoisia kovia kapseleita, joissa lukee mustalla “A1001” ja jotka sisältävät valkoista tai vaaleanruskeaa jauhetta.
English: Patients randomised to placebo in Stage 1 and switched to Galafold at month 6 (Stage 2) also demonstrated statistically significant decreases in interstitial capillary GL-3 inclusions at month 12 (-0.33±0.15; -58%) (p=0.014).
Finnish: Myös potilailla, jotka satunnaistettiin lumeryhmään vaiheessa 1 ja joiden lääkitykseksi vaihdettiin Galafold kuukautena 6 (vaihe 2), interstitiaalisten hiussuonten GL-3-inkluusiot vähenivät tilastollisesti merkitsevästi kuukautena 12 (-0,33 ± 0,15; -58 %) (p = 0,014).
English: (hypoaesthesia)
Finnish: (hypestesia)
English: c.1196G>A or c.1197G>A c.G1196A or c.G1197A
Finnish: c.1196G>A tai c.1197G>A c.G1196A tai c.G1197A
English: This enzyme defect leads to abnormal deposits of a fatty substance known as globotriaosylceramide (GL-3) in kidneys, heart, and other organs, leading to the symptoms of Fabry disease.
Finnish: Tämä entsyymivirhe aiheuttaa rasva-aineen nimeltä globotriaosyyliseramiidi (GL-3) epänormaalia kerääntymistä munuaisiin, sydämeen ja muihin elimiin.
English: c.A1C or c.A1T
Finnish: c.A1C tai c.A1T
English: Alternate daily between taking the capsule on odd numbered days and punching out the perforated white circles on even numbered days, up to and including day 28.
Finnish: Ota parittomina päivinä kapseli ja paina parillisina päivinä valkoinen merkkiympyrä alas päivään 28 saakka.
English: Protein Sequence change c.1202C>G or c.1202C>A c.C1202G or c.C1202A
Finnish: c.1202C>G tai c.1202C>A c.C1202G tai c.C1202A
English: Your doctor will monitor your condition and whether your medicine is working every 6 months while you are taking Galafold.
Finnish: Lääkäri seuraa Galafold-hoidon aikana tilaasi ja lääkkeen toimivuutta kuuden kuukauden välein.
English: Protein Sequence change c.1A>C or c.1A>T
Finnish: Proteiinisekvenssin muutos c.1A>C tai c.1A>T
English: Pack size of 14 capsules.
Finnish: Pakkauskoko: 14 kapselia.
English: c.1019G>A or c.1020G>A c.G1019A or c.G1020A
Finnish: c.1019G>A tai c.1020G>A c.G1019A tai c.G1020A
English: c.T148C or c.C150G or c.C150A F50L
Finnish: c.T148C tai c.C150G tai c.C150A F50L
English: c.G561T or c.G561A or c.G561C M187I
Finnish: c.G561T tai c.G561A tai c.G561C M187I
English: The effect of age was evaluated in a population pharmacokinetic analysis on plasma migalastat clearance in the ERT-naïve study population.
Finnish: Iän vaikutusta arvioitiin potilasryhmän farmakokineettisessä analyysissä, jossa tutkittiin migalastaatin puhdistumaa plasmasta potilailla, jotka eivät olleet aiemmin saaneet entsyymikorvaushoitoa.
English: In the ERT- naïve trial, Galafold showed statistically significant reductions in plasma lyso-Gb3 concentrations and kidney interstitial capillary GL-3 inclusions in patients with amenable mutations.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saamattomia potilaita koskevassa tutkimuksessa Galafold vähensi tilastollisesti merkitsevästi lyso-Gb3:n pitoisuutta plasmassa ja munuaisten interstitiaalisten hiussuonten GL-3-inkluusioita potilailla, joilla oli hoitoon vastaavia mutaatiota.
English: Common: may affect up to 1 in 10 people
Finnish: Yleiset haittavaikutukset, joita saattaa aiheutua enintään yhdelle kymmenestä potilaalle:
English: Certain GLA mutations can result in the production of abnormally folded and unstable mutant forms of α-Gal A. Migalastat is a pharmacological chaperone that is designed to selectively and reversibly bind with high affinity to the active sites of certain mutant forms of -Gal A, the genotypes of which are referred to as amenable mutations.
Finnish: Migalastaatti on farmakologinen kaitsija, joka sitoutuu selektiivisesti ja palautuvasti suurella affiniteetilla tiettyjen -Gal A:n mutanttimuotojen aktiivisin kohtiin.
English: Patient-Reported Outcome - Gastrointestinal Symptoms Rating Scale In the ERT-naïve trial, analyses of the Gastrointestinal Symptoms Rating Scale demonstrated that treatment with Galafold was associated with statistically significant (p<0.05) improvements versus placebo from baseline to month 6 in the diarrhoea domain, and in the reflux domain for patients with symptoms at baseline.
Finnish: Potilaiden ilmoittama hoitotulos - maha-suolikanavan oireiden arviointiasteikko Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saamattomia potilaita koskevassa tutkimuksessa maha-suolikanavan oireiden arviointiasteikko osoitti, että Galafold-hoitoa saaneiden potilaiden ripuli- ja refluksioireet olivat parantuneet lähtötasosta kuukauteen 6 tilastollisesti merkitsevästi (p < 0,05) verrattuna lumelääkettä saaneisiin potilaisiin.
English: If you are pregnant, think you may be pregnant, or are planning to have a baby, do not take this medicine until you have checked with your doctor, pharmacist, or nurse.
Finnish: Jos olet raskaana, epäilet olevasi raskaana tai jos suunnittelet lapsen hankkimista, kysy lääkäriltä, apteekista tai sairaanhoitajalta neuvoa ennen tämän lääkkeen käyttöä.
English: Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing frequency within each System Organ Class.
Finnish: Haittavaikutukset on esitetty kussakin elinluokassa haittavaikutuksen vakavuuden mukaan alenevassa järjestyksessä.
English: c.A712C or c.T714A or c.T714G S238R
Finnish: c.A712C tai c.T714A tai c.T714G S238R
English: If more than 12 hours has passed the patient should resume taking Galafold at the next planned dosing day and time according to the every other day dosing schedule.
Finnish: Mikäli annoksen ottoajasta on kulunut yli 12 tuntia, potilaan on otettava Galafoldia seuraavana suunnitelman mukaisena annoksen ottopäivänä normaaliin aikaan kerran kahdessa vuorokaudessa tapahtuvan annostuksen mukaisesti.
English: c.T817C or c.T819A or c.T819G F273L
Finnish: c.T817C tai c.T819A tai c.T819G F273L
English: c.G611A or G612A
Finnish: c.G611A tai G612A
English: c.G153A or c.G153T or c.G153C M51I
Finnish: c.G153A tai c.G153T tai c.G153C M51I
English: Fabry disease is caused by the lack of or a faulty enzyme called alpha-galactosidase A (α-Gal A).
Finnish: Fabryn tauti johtuu siitä, että entsyymiä nimeltä α-galaktosidaasi A (α-Gal A) on liian vähän tai se on viallinen.
English: c.T337C or c.T339A or c.T339G F113L
Finnish: c.T337C tai c.T339A tai c.T339G F113L
English: The first Phase 3 trial (ATTRACT) was a randomised open-label active comparator trial that evaluated the efficacy and safety of Galafold compared to enzyme replacement therapy (ERT) (agalsidase beta, agalsidase alfa) in 52 male and female patients with Fabry disease who were receiving ERT prior to trial entry and who have amenable mutations (ERT-experienced trial).
Finnish: Tutkimuksessa arvioitiin Galafoldin tehoa ja turvallisuutta vertaamalla sitä entsyymikorvaushoitoon (ERT) (beeta-agalsidaasi, alfa-agalsidaasi) 52:lla Fabryn tautia sairastavalla mies- ja naispotilaalla, jotka saivat entsyymikorvaushoitoa ennen tutkimukseen osallistumista ja joilla oli hoitoon vastaavia mutaatioita (entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneita potilaita koskeva tutkimus).
English: Patients randomised to Galafold in Stage 1 demonstrated statistically significant greater reduction (±SEM) in mean interstitial capillary GL-3 deposition (-0.25±0.10; -39%) at month 6 compared to placebo (+0.07 ± 0.13; +14%) (p=0.008).
Finnish: Potilailla, jotka satunnaistettiin Galafold-ryhmään vaiheessa 1, GL-3:n keskimääräinen kertyminen interstitiaalisiin hiussuoniin väheni kuukautena 6 tilastollisesti merkitsevästi enemmän (± SEM) (-0,25 ± 0,10; -39 %) kuin lumeryhmässä (+0,07 ± 0,13; +14 %) (p = 0,008).
English: c.712A>C or c.714T>A or c.714T>G
Finnish: c.712A>C tai c.714T>A tai c.714T>G
English: No studies have been carried out in subjects with impaired hepatic function.
Finnish: Maksan vajaatoimintaa sairastavia potilaita koskevia tutkimuksia ei ole tehty.
English: • Reduced sense of touch or sensation
Finnish: • tuntoaistin heikentyneisyys
English: c.T1147C or c.C1149G or c.C1149A
Finnish: c.T1147C tai c.C1149G tai c.C1149A
English: c.A504C or c.A504T
Finnish: c.A504C tai c.A504T
English: Galafold should be taken every other day at the same time of day to ensure optimal benefits to the patient.
Finnish: Potilas saa parhaan mahdollisen hyödyn, kun Galafold otetaan samaan aikaan joka toinen päivä.
English: During the open-label extension, statistically significant (p<0.05) improvements from baseline were observed in the diarrhoea and indigestion domains, with a trend of improvement in the constipation domain.
Finnish: Avoimessa jatkotutkimuksessa havaittiin tilastollisesti merkitsevää (p < 0,05) parantumista lähtötasosta ripulin ja ruoansulatusvaivojen osalta, ja ummetuksessakin nähtiin parannusta.
English: Galafold is not recommended for use in patients with Fabry disease who have estimated GFR less than 30 mL/min/1.73 m
Finnish: Galafoldia ei ole suositeltavaa käyttää Fabryn tautia sairastavilla potilailla, joiden arvioitu glomerulusten suodatusnopeus (GFR) on alle 30 ml/min/1,73 m
English: (dyspnoea)
Finnish: (dyspepsia)
English: In the ERT-experienced trial, plasma lyso-Gb3 levels slightly increased but remained low in patients with amenable mutations treated with Galafold for the 30 month duration of the study.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneita potilaita koskevassa tutkimuksessa lyso-Gb3:n pitoisuudet plasmassa kohosivat hieman, mutta pysyivät pieninä tutkimuksen koko 30 kuukauden ajan Galafoldilla hoidetuilla potilailla.
English: It is not known whether Galafold is secreted in human milk.
Finnish: Ei tiedetä, erittyykö Galafold ihmisen rintamaitoon.
English: c.140G>A or 141G>A
Finnish: c.140G>A tai 141G>A
English: c.611G>A or 612G>A
Finnish: c.611G>A tai 612G>A
English: If you are planning to have a baby, ask your doctor, pharmacist, or nurse for advice.
Finnish: Jos suunnittelet lapsen hankkimista, kysy lääkäriltä, apteekista tai sairaanhoitajalta neuvoa.
English: c.A924T or c.A924C
Finnish: c.A924T tai c.A924C
English: c.A442C or c.T444A or c.T444G S148R
Finnish: c.A442C tai c.T444A tai c.T444G S148R
English: Transient and fully reversible infertility in male rats was associated with migalastat treatment at all doses assessed.
Finnish: Migalastaattihoitoon liittyi urosrottien väliaikaista, täysin palautuvaa hedelmättömyyttä kaikkia arvioituja annoksia käytettäessä.
English: Fax: +353 (0) 1 588 6851 e-mail: info@amicusrx.co.uk
Finnish: Puh/Tel: +353 (0) 1 588 6850 Faksi/Fax: +353 (0) 1 588 6851 sähköposti/e-mail: info@amicusrx.co.uk
English: c.442A>C or c.444T>A or c.444T>G
Finnish: c.442A>C tai c.444T>A tai c.444T>G
English: c.504A>C or c.504A>T
Finnish: c.504A>C tai c.504A>T
English: In the ERT- naïve trial and open-label extension, renal function remained stable for up to 5 years of treatment with Galafold.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saamattomia potilaita koskevassa tutkimuksessa ja avoimessa jatkotutkimuksessa munuaistoiminta pysyi vakaana, kun potilas sai Galafold-hoitoa enintään viiden vuoden ajan.
English: c.1045T>C or c.1045T>A c.T1045C or c.T1045A
Finnish: c.1045T>C tai c.1045T>A c.T1045C tai c.T1045A
English: c.1095T>A or c.1095T>G c.T1095A or c.T1095G
Finnish: c.1095T>A tai c.1095T>G c.T1095A tai c.T1095G
English: Disease Substrate
Finnish: Sairauteen liittyvä substraatti
English: c.1034C>G or c.1034C>A c.C1034G or c.C1034A
Finnish: c.1034C>G tai c.1034C>A c.C1034G tai c.C1034A
English: c.T139C or c.T139A
Finnish: c.T139C tai c.T139A
English: Based upon in vivo data, migalastat is a substrate for UGT, being a minor elimination pathway.
Finnish: In vivo -tietojen perusteella migalastaatti on UDP-glukuronyylitransferaasin (UGT) substraatti.
English: c.C816A or c.C816G
Finnish: c.C816A tai c.C816G
English: c.G126A or c.G126C or c.G126T M42I
Finnish: c.G126A tai c.G126C tai c.G126T M42I
English: c.A124C or c.A124T
Finnish: c.A124C tai c.A124T
English: c.C519A or c.C519G
Finnish: c.C519A tai c.C519G
English: c.G140A or G141A
Finnish: c.G140A tai G141A
English: c.C159G or c.C159A
Finnish: c.C159G tai c.C159A
English: c.148T>C or c.150C>G or c.150C>A
Finnish: c.148T>C tai c.150C>G tai c.150C>A
English: c.1065C>A or c.1065C>G c.C1065A or c.C1065G
Finnish: c.1065C>A tai c.1065C>G c.C1065A tai c.C1065G
English: c.1046G>A or c.1047G>A c.G1046A or c.G1047A
Finnish: c.1046G>A tai c.1047G>A c.G1046A tai c.G1047A
English: c.139T>C or c.139T>A
Finnish: c.139T>C tai c.139T>A
English: c.G228C or c.G228A or c.G228T M76I
Finnish: c.G228C tai c.G228A tai c.G228T M76I