FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The remaining 7 patients made no clinically significant motor gains or were unable to sustain the motor gains made and had very limited motor movement by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 142 weeks; mean follow-up period of 103 weeks).
Swedish: De återstående 7 patienterna gjorde inga betydande motoriska framsteg eller var instabila när det gällde att behålla sina motoriska framsteg och hade en mycket begränsad motorisk rörlighet vid den sista studiebedömningen (med individuella behandlingsdurationer från 52 till 142 veckor; genomsnittlig uppföljningsperiod 103 veckor).
English: Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 26 weeks.
Swedish: Patienterna fick 20 mg/kg Myozyme en gång varannan vecka i 26 veckor.
English: It is supplied as a powder which will be mixed with sterile water before it is given.
Swedish: Det tillhandahålls i pulverform och måste blandas med sterilt vatten innan användning.
English: Medical or healthcare professionals are encouraged to register patients who are diagnosed with Pompe disease at www.PompeRegistry.com.
Swedish: Läkare eller annan vårdpersonal ombeds registrera patienter som fått diagnosen Pompes sjukdom på www.PompeRegistry.com “Pomperegistret” Patientuppgifter kommer att samlas anonymt i detta register.
English: Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3).
Swedish: Överlevnaden hos de behandlade patienterna jämfördes med överlevnaden hos en liknande historisk kohort av obehandlade patienter med användning av en Cox proportional hazards regessionsanalys (se Tabell 3).
English: After reconstitution, it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Swedish: Efter beredning skall flaskorna omedelbart spädas ytterligare (se nedan).
English: Treatment Effect Hazard Ratio
Swedish: Behandlingseffekt hazard ratio konfidensintervall p-värde
English: After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 12 patients with available data and was within normal limits in 6 of 12 patients.
Swedish: Efter 52 veckors behandling minskade LVM från baslinjen hos alla 12 patienter med tillgängliga data och låg inom normala gränser hos 6 av 12 patienter.
English: The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg/ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Swedish: Den rekonstituerade volymen är 10,5 ml, innehållande 5 mg/ml, och ser ut som en klar, färglös till ljusgul lösning som kan innehålla partiklar i form av tunna vita strimmor eller genomskinliga fibrer.
English: Immune system disorders common
Swedish: Immunsystemet vanliga
English: Some patients have been successfully rechallenged and continued to receive alglucosidase alfa under close clinical supervision.
Swedish: Vissa patienter har klarat en återupptagning väl och fortsatt få alglukosidas under noggrann klinisk övervakning.
English: IARs are defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
Swedish: IAR definieras som alla relaterade biverkningar som inträffade under infusionen eller under de följande timmarna efter infusionen.
English: Table 1: Adverse reactions (reported in at least 2 patients) and adverse reactions reported in postmarketing setting, expanded access programs and non-controlled clinical trials, per System Organ
Swedish: Tabell 1: Biverkningar (rapporterade hos minst 2 patienter) och biverkningar som rapporterats efter marknadsintroduktion, under program med utökad tillgång och icke-kontrollerade kliniska studier, efter klassificering av organsystem presenterade i följande frekvenskategorier: mycket vanliga
English: Keep this medicine out of the sight and reach of children Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label after ‘EXP'.
Swedish: Används före utgångsdatum som anges på etiketten efter ”EXP”.
English: • Severe ulcerative lesions of the skin
Swedish: • allvarliga sårskador på huden
English: Symptoms of life-threatening allergic reactions include, but are not limited to, low blood pressure, very fast heart rate, difficulty breathing, vomiting, facial swelling, hives or rash.
Swedish: Symtom på livshotande allergiska reaktioner inkluderar (men är inte begränsade till) lågt blodtryck, mycket snabb hjärtfrekvens, andningssvårigheter, kräkningar, svullnad i ansiktet, nässelfeber eller utslag.
English: Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single and repeated dose toxicity.
Swedish: Icke kliniska data baserade på konventionella studier av säkerhetsfarmakologi och endos- och flerdostoxicitet visade inga särskilda risker för människa.
English: Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i.e. wheelchair-bound for 10/10 and ventilatordependent for 9/10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/kg once every two weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
Swedish: Tio patienter med framskriden, sent debuterad Pompes sjukdom (dvs. rullstolsbundna för 10/10 och ventilatorberoende för 9/10) i åldrarna 9-54 år behandlades med alglukosidas alfa 20-40 mg/kg en gång varannan vecka under tidsperioder som varierade mellan 6 månader och 2,5 år.
English: As measured by motor performance age-equivalent scores of the Alberta Infant Motor Scale (AIMS), seven of the 18 patients made motor development gains during the study and were walking independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 130 weeks; mean follow-up period of 94 weeks).
Swedish: Vid bedömning enligt åldersekvivalenta motoriska funktionspoäng i Alberta Infant Motor Scale (AIMS) gjorde sju av de 18 patienterna motoriska framsteg under studien och gick själva vid den sista studiebedömningen (med individuella behandlingsdurationer från 52 till 130 veckor; genomsnittlig uppföljningsperiod 94 veckor).
English: At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 8 patients, of which 5 decreased to within normal limits.
Swedish: Efter 104 veckors behandling var LVM-bedömningar tillgängliga för 8 patienter, av vilka 5 minskade till inom normala gränser.
English: At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 10 patients, of which 9 decreased to within normal limits.
Swedish: Efter 104 veckors behandling var LVM-bedömningar tillgängliga för 10 patienter, av vilka 9 minskade till inom normala gränser.
English: Patients with late-onset Pompe disease typically present with progressive myopathy, predominantly of the proximal muscles in the pelvic and shoulder girdles, and varying degrees of respiratory involvement, ultimately progressing to profound disability and/or the need for ventilatory support.
Swedish: Patienter med sen debut av Pompes sjukdom har ofta en progressiv myopati, företrädesvis i de proximala musklerna i bäcken- och skuldergördeln och med varierande grad av respiratorisk påverkan som till slut leder till kraftiga andningssvårigheter och/eller behov av andningsstöd.
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS VIAL LABEL
Swedish: UPPGIFTER SOM SKALL FINNAS PÅ SMÅ INRE LÄKEMEDELSFÖRPACKNINGAR ETIKETT PÅ FLASKA
English: The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ml to 4 mg/ml.
Swedish: Den rekommenderade slutkoncentrationen alglukosidas i infusionspåsarna varierar mellan 0,5 mg/ml och 4 mg/ml.
English: You are recommended to stop breast-feeding when you are given Myozyme.
Swedish: Du rekommenderas att upphöra med amning vid behandling med Myozyme.
English: The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
Swedish: Den form av Pompes sjukdom som debuterar i spädbarnsåldern kännetecknas av en massiv ansamling av glykogen i hjärtat och skelettmuskulaturen varpå det alltid följer en snabbt fortskridande kardiomyopati, generaliserad muskelsvaghet och hypotoni.
English: Six of the 11 patients with available data continued to make motor development gains beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 58 to 168 weeks; mean follow-up period of 121 weeks), including 3 patients ambulatory and 3 patients with only functional sitting skills by the last study visit.
Swedish: Sex av de 11 patienterna med tillgängliga data fortsatte att göra motoriska framsteg efter vecka 52 (med individuella behandlingsdurationer från 58 till 168 veckor; genomsnittlig uppföljningsperiod 121 veckor), inklusive 3 patienter som gick och 3 patienter med enbart funktionell sittförmåga vid det sista studiebesöket.
English: Serious and life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been reported in infantile- and late-onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8).
Swedish: Allvarliga och livshotande anafylaktiska reaktioner, däribland anafylaktisk chock, har rapporterats hos patienter med infantil och sen sjukdomsdebut under infusion av Myozyme (se avsnitt 4.8).
English: • One study in the Netherlands enrolled 69 late-onset patients with a median follow-up of 23
Swedish: • En studie i Nederländerna inkluderade 69 patienter med sen debut med en median uppföljningstid på 23 månader.
English: Also remove an equal volume of sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
Swedish: Ta också bort en lika stor volym natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) injektionsvätska, lösning som ska ersättas med rekonstituerat Myozyme.
English: Tilt and roll each vial gently.
Swedish: Luta och rulla varje flaska försiktigt.
English: Nervous system disorders common Tremor
Swedish: Centrala och perifera nervsystemet vanliga Tremor
English: General disorders and administration site conditions very common
Swedish: Allmänna symtom och/eller symtom vid administreringsstället mycket vanliga
English: • One study in Germany enrolled 38 late-onset patients with 36 months follow up.
Swedish: • En studie i Tyskland inkluderade 38 patienter med sen debut med en uppföljningstid på 36
English: If you experience a reaction like this, you should tell your doctor immediately.
Swedish: Om du upplever en liknande biverkning bör du genast kontakta läkare.
English: Comparator Endpoint
Swedish: Endpoint
English: Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months to 3.5 years A second open-label clinical trial also assessed the safety and efficacy of Myozyme in 21 patients with predominantly a non-typical form of infantile-onset Pompe disease who ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Swedish: Infantil form av Pompes sjukdom; klinisk prövning med patienter i åldern 6 månader till 3,5 år I en andra öppen klinisk prövning bedömdes också säkerhet och effektivitet hos Myozyme hos 21 patienter med övervägande icke typisk infantil form av Pompes sjukdom, vilka varierade i ålder mellan 6 månader och 3,5 år vid behandlingsstarten.
English: Sanofi Tel +44 (0) 845 372 7101
Swedish: Tel +44 (0) 845 372 7101
English: How Myozyme is given
Swedish: Hur Myozyme ska förvaras
English: Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Swedish: Myozyme 50 mg pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning alglukosidas alfa
English: Immunomodulation
Swedish: Immunmodulering
English: The mean area under the plasma concentration-time curve (AUC∞) ranged from 977.5 to 1,872.5 µg•h/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups.
Swedish: Den genomsnittliga totalexponeringen (AUC∞) varierade mellan 977,5 och 1872,5 µg●h/ml för dosgrupperna med 20 mg/kg respektive 40 mg/kg.
English: Myozyme will be given to you under the supervision of a doctor who is experienced in the treatment of Pompe disease.
Swedish: Du kommer att få Myozyme av en läkare med erfarenhet av att behandla patienter med Pompes sjukdom.
English: There are no clinical data on the effects of alglucosidase alfa on fertility.
Swedish: Det finns inga kliniska data som visar hur alglukosidas alfa påverkar fertiliteten.
English: Marketing Authorisation Holder Genzyme Europe B.V.
Swedish: INNEHAVARE AV GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING (NAMN OCH ADRESS) Genzyme Europe B.V.
English: What you need to know before you are given Myozyme Do not use Myozyme:
Swedish: Vad du behöver veta innan du får Myozyme
English: Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection.
Swedish: Injicera långsamt rekonstituerat Myozyme direkt i natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) injektionsvätska, lösning.
English: A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/kg) to experience more symptoms when developing IARs.
Swedish: Man observerade att spädbarnspatienter som behandlades med en högre dos (40 mg/kg) hade en tendens att få fler symtom när de utvecklade infusionsrelaterade reaktioner.
English: For single use only Read the package leaflet before use.
Swedish: ADMINISTRERINGSSÄTT Läs bipacksedeln före användning.
English: The pharmacokinetics of alglucosidase alfa were studied in a population analysis of 32 late-onset Pompe disease patients from the randomized, double-blind, placebo-controlled study ranging in age from 21 to 70 years who received Myozyme 20 mg/kg once every two weeks.
Swedish: Farmakokinetiken hos alglukosidas alfa studerades i en populationsanalys av 32 patienter med sen debut av Pompes sjukdom från den randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade studien, vilka var i åldern 21 till 70 år och fick Myozyme 20 mg/kg en gång varannan vecka.
English: Symptoms of such reactions include low blood pressure, very fast heart rate, difficulty breathing, vomiting, facial, lip or tongue swelling, hives or rash.
Swedish: Symtom på sådana reaktioner inkluderar lågt blodtryck, mycket snabb hjärtfrekvens, andningssvårigheter, kräkning, svullnad av ansikte, läppar eller tunga, nässelfeber eller utslag.
English: Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months or less The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a pivotal, randomised, open-label, historicallycontrolled clinical trial of 18 non-ventilated infantile-onset patients aged 6 months or less at the onset of treatment.
Swedish: Infantil form av Pompes sjukdom; klinisk prövning med patienter i åldern 6 månader eller yngre Myozymes säkerhet och effektivitet bedömdes i en pivotal, randomiserad, öppen, historiskt kontrollerad klinisk prövning på 18 patienter utan ventilationsstöd med sjukdomsdebut som spädbarn och som var 6 månader eller yngre vid behandlingsstarten.
English: A tendency was observed for infantile-onset patients treated with a higher dose (40 mg/kg)
Swedish: Man observerade att patienter med infantil sjukdomsdebut som behandlades med en högre dos (40 mg/kg) hade en tendens att få högre IgG
English: Paediatric and older people
Swedish: Barn och äldre personer
English: N=21 N=48
Swedish: N=48
English: N=18 N=42
Swedish: N=18
English: Musculoskeletal and connective tissue disorders common
Swedish: Muskuloskeletala systemet och bindväv vanliga
English: SANOFI-AVENTIS Zrt.
Swedish: Magyarország SANOFI-AVENTIS Zrt.
English: EU/1/06/333/001 EU/1/06/333/002 EU/1/06/333/003
Swedish: EU/1/06/333/002
English: Respiratory distress Bronchospasm Wheezing Pharyngeal oedema Dyspnoea Tachypnoea Throat tightness Stridor
Swedish: Bronkospasm Väsande andning Faryngealt ödem Dyspné
English: In the second year of treatment, 15 out of 17 patients had further improved weight-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 142 weeks; mean follow-up period of 111 weeks), 10 out of 16 patients had further improved length-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 113 weeks) and
Swedish: Under det andra årets behandling hade 15 av 17 patienter ytterligare förbättrade vikt för ålder-percentiler (med individuella behandlingsdurationer från 78 till 142 veckor; genomsnittlig uppföljningsperiod 111 veckor), 10 av 16 patienter hade ytterligare förbättrade längd för ålder-percentiler (med individuella behandlingsdurationer från 90 till 130 veckor, genomsnittlig uppföljningsperiod 113 veckor) och 11 av 15 patienter hade ytterligare förbättrade huvudomfång för ålder-percentiler (med individuella behandlingsdurationer från 90 till 130 veckor; genomsnittlig uppföljningsperiod 110 veckor).
English: Based on these results the 20 mg/kg qow dose is recommended.
Swedish: Baserat på dessa resultat rekommenderas dosen 20 mg/kg en gång varannan vecka.
English: Nephrotic syndrome as well as severe cutaneous reactions, possibly immune mediated, have been reported with alglucosidase alfa including ulcerative and necrotizing skin lesions (see section 4.4).
Swedish: Nefrotiskt syndrom liksom allvarliga kutana, eventuellt immunmedierade reaktioner har rapporterats med alglukosidas alfa, inklusive ulcerös och nekrotiserande hudlesioner (se avsnitt 4.4).
English: If you experience swelling of your lower limbs or generalized swelling, please inform your doctor.
Swedish: Om dina ben svullnar eller om du känner dig allmänt svullen ska du kontakta läkare.
English: Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection and then administered by intravenous infusion.
Swedish: Myozyme skall beredas med vatten för injektionsvätskor och därefter spädas med natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) injektionsvätska, lösning och sedan ges som intravenös infusion.
English: Severe cutaneous reactions, possibly immune mediated, have been reported with alglucosidase alfa, including ulcerative and necrotizing skin lesions (see section 4.8).
Swedish: Allvarliga kutana, eventuellt immunmedierade reaktioner har rapporterats med alglukosidas alfa, inklusive ulcerösa och nekrotiserande hudlesioner (se avsnitt 4.8).
English: Of the 3 patients with significant pulmonary involvement at screening/baseline (percentage predicted forced vital capacity in the sitting position ranging from 5867%), two demonstrated clinically meaningful improvements in FVC (+11.5% and +16.0%) in the sitting position by Week 26.
Swedish: 67 %), visade två kliniskt betydelsefulla förbättringar i FVK (+11,5 % och +16,0 %) i sittande ställning i vecka 26.
English: Hypertension Hypotension Vasoconstriction Pallor
Swedish: Hypertoni Hypotoni Vasokonstriktion Blekhet
English: Infantile-onset Pompe disease1
Swedish: Infantil debut av Pompes sjukdom1
English: Peripheral coldness Infusion site pain Infusion site reaction Infusion site swelling Infusion site induration
Swedish: Obehag i bröstet Irritabilitet Perifer kyla Smärta vid infusionsstället Reaktion vid infusionsstället Svullnad vid infusionsstället Förhårdnad vid infusionsstället Extravasering vid infusionsstället
English: • Mottled skin
Swedish: • fläckig hud
English: ITI regimens may need to be tailored to individual patient needs (see section 5.1).
Swedish: ITI-regimer kan behöva anpassas efter patientens behov.
English: After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 14 patients with available data and was within normal limits in 3 of 14 patients.
Swedish: Efter 52 veckors behandling minskade LVM från första bedömning hos alla 14 patienter med tillgängliga data och låg inom normala gränser hos 3 av 14 patienter.
English: Face edema Feeling hot Pyrexia
Swedish: Bröstsmärta Ansiktsödem Värmekänsla Pyrexi
English: One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
Swedish: En injektionsflaska innehåller 50 mg alglukosidas alfa.
English: The time course of disease progression is extremely variable and not predictable, with some patients experiencing a rapid deterioration in skeletal and respiratory muscle function leading to loss of ambulation and respiratory failure, others progressing less rapidly, and yet others presenting with a dissociation in the progression of skeletal and respiratory muscle involvement.
Swedish: En del patienter får en snabbt försämrad funktion i skelett- och andningsmuskulatur, andra får en mindre snabb försämring och ytterligare andra får en dissociation av progressionen i engagerad skelett- och andningsmuskulatur.
English: • Decreased heart rate
Swedish: • sänkt puls
English: Tachypnoea Cough common
Swedish: Takypné Hosta vanliga
English: Agitation Restlessness
Swedish: Agitation Rastlöshet
English: The recommended dose regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks.
Swedish: Dosering Den rekommenderade dosen alglukosidas alfa är 20 mg/kg kroppsvikt en gång varannan vecka.
English: The recommended dosage of Myozyme is 20 mg per kg of body weight.
Swedish: Rekommenderad dosering för Myozyme är 20 mg/kg kroppsvikt varannan vecka.
English: When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
Swedish: Efter beredning enligt ovan innehåller den rekonstituerade lösningen i flaskan 5 mg alglukosidas alfa per ml.
English: The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters.
Swedish: Myozyme visar förbättrad hjärtfunktion liksom även stabiliserade eller förbättrade tillväxtparametrar.
English: In a pivotal trial including 18 patients, the pharmacokinetics of alglucosidase alfa were evaluated in 15 patients with infantile-onset Pompe disease (all less than 6 months of age at treatment-onset) who received doses of 20 mg/kg or 40 mg/kg alglucosidase alfa as an approximate 4 to 6.5-hour infusion, respectively.
Swedish: I en pivotal prövning omfattande 18 patienter utvärderades farmakokinetiken hos alglukosidas alfa hos 15 patienter med infantil debut av Pompes sjukdom (alla yngre än 6 månader vid behandlingsstarten) som fick doser på 20 mg/kg eller 40 mg/kg alglukosidas alfa som en infusion under cirka 4 respektive cirka 6,5 timmar.
English: The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a randomized, double-blind, placebo-controlled study in 90 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 10 to 70 years at initiation of treatment and were all naive to enzyme replacement therapy.
Swedish: Sen debut av Pompes sjukdom; pivotal klinisk prövning Myozymes säkerhet och effekt utvärderades i en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie på 90 patienter med sen debut av Pompes sjukdom, vilka varierade i ålder från 10 till 70 år när behandlingen påbörjades och alla var naiva för enzymersättningsterapi.
English: The pharmacokinetics of alglucosidase alfa were also evaluated in a separate trial in 21 patients with infantile-onset Pompe disease (all aged between 6 months and 3.5 years at treatment-onset) who received doses of 20 mg/kg of alglucosidase alfa.
Swedish: Farmakokinetiken hos alglukosidas alfa utvärderades också i en separat prövning hos 21 patienter med infantil debut av Pompes sjukdom (alla var mellan 6 månader och 3,5 år vid behandlingsstarten) som fick doser på 20 mg/kg alglukosidas alfa.
English: There is no evidence for special considerations when Myozyme is administered to paediatric patients of all ages or older people.
Swedish: Ingen justering av Myozyme-regimen är nödvändig för pediatriska patienter oavsett ålder eller för äldre personer.
English: Muscle spasms Muscle twitching Myalgia not known
Swedish: Muskelspasmer Muskelryckningar Myalgi ingen känd frekvens
English: Additional adverse reactions4
Swedish: Ytterligare biverkningar4
English: Dizziness Paraesthesia Headache3
Swedish: Parestesi Huvudvärk3
English: • Agitation
Swedish: • upprördhet
English: Table 3: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Swedish: Resultat vid endpoint för överlevnad med Cox regressionsmodell Behandlade patienter
English: • Heart stopping
Swedish: • hjärtstopp