FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Hungarian: Kerek, fehér, 125 mg-os, 250 mg-os és 500 mg tabletták (mindegyik fehér)
Bulgarian: Кръгли бели таблетки, които съдържат 125 mg, 250 mg и 500 mg (всички бели)
Hungarian: • Amíg a diszpergálódó tablettákat éhgyomorra, legalább 30 perccel étkezés előtt kell bevenni, a filmtablettákat be lehet venni éhgyomorra vagy egy könnyű étkezés közben is.
Bulgarian: Като се има предвид, че диспергиращите се таблетки трябва да се приемат на гладно 30 минути преди хранене, филмираните таблетки могат да се приемат на гладно или с лека храна.
Hungarian: • Bevezették az Exjade filmtablettákat.
Bulgarian: Въвеждат се филмирани таблетки Exjade.
Hungarian: Egészben lenyelve kevés vízzel, illetve összetörve és pépes ételre (például joghurt vagy almaszósz) szórva
Bulgarian: Поглъщат се цели с малко вода или се стриват и поръсват върху лека храна (например кисело мляко или ябълково пюре)
Hungarian: Az oktatóanyag arra hívja fel a figyelmet, hogy a két különböző típusú Exjade tabletta esetén a dózis eltérő.
Bulgarian: С образователния материал се обяснява, че дозите на двата вида таблетките Exjade са различни.
Hungarian: Az egészségügyi szakemberek értesülni fognak a diszpergálódó tabletták forgalomból történő kivonásának tervezett napjáról.
Bulgarian: Здравните специалисти ще бъдат уведомени за планираната дата за изтегляне на диспергиращите се таблетки от пазара.
Hungarian: Amennyiben Ön a diszpergálódó tablettáról az új filmtablettára áll át, kisebb adagra lesz szüksége.
Bulgarian: Ако преминавате от диспергиращи таблетки към новите филмирани таблетки, ще имате нужда от по-малка доза.
Hungarian: A 90, 180, illetve 360 mg-os filmtabletták 125, 250, illetve 500 mg-os diszpergálódó tablettának felelnek meg.
Bulgarian: Филмираните таблетки, които съдържат 90, 180 и 360 mg, са еквивалент на диспергиращите се таблетки, съдържащи съответно 125, 250 и 500 mg.
Hungarian: Az Exjade egy olyan gyógyszer, amelyet a krónikus vastúlterhelés (a szervezetben felhalmozódó vas) kezelésére alkalmaznak béta-talasszémiában vagy egyéb vérbetegségekben szenvedő betegeknél, amelyek esetén a betegeknek nincs elég normális hemoglobinjuk a vérben.
Bulgarian: Exjade е лекарство, което се използва за лечението на хронично свръхобременяване с желязо (повишено съдържание на желязо в организма) при пациенти с бета таласемия или с други кръвни нарушения, при които пациентите нямат достатъчно нормален хемоглобин в кръвта.
Hungarian: • Kezelőorvosa kiszámolja, hogy Önnek mekkora Exjade adagra van szüksége.
Bulgarian: Вашият лекар е изчислил дозата Exjade, от която се нуждаете.
Hungarian: Ez hozzájárul a vastúlterhelés korrekciójához, és megakadályozza, hogy a többlet vas károsítsa a szerveket, például a szívet és a májat.
Bulgarian: Това помага за лечението на свръхобременяване с желязо и предотвратява увреждания на органите, например сърцето или черния дроб, дължащи се на излишно желязо.
Hungarian: • A filmtabletták biohasznosulása jobb, mint a diszpergálódó tablettáké, és a filmtabletták hatáserőssége ennek megfelelően alacsonyabb.
Bulgarian: Бионаличността на филмираните таблетки е по-висока от тази на диспергиращите се таблетки, а концентрацията на филмираните таблетки е съответно по-ниска.
Hungarian: Ez azt jelenti, hogy a szervezetben a vashoz kötődve „kelátot" képez, amely főleg a széklettel képes kiürülni a szervezetből.
Bulgarian: В организма то се свързва с желязо, за да образува „хелат", който може да се изхвърли от организма,най-вече с изпражненията.
Hungarian: Oktatóanyag, hogy felhívják a figyelmet a különböző típusú tabletták eltérő dózisára
Bulgarian: Образователни материали за повишаване на осведомеността за разликите в дозите между различните видове таблетки.
Hungarian: • Az Exjade diszpergálódó tabletta a jövőben már nem lesz kapható.
Bulgarian: Диспергиращите се таблетки Exjade няма да се предлагат в бъдеще.
Hungarian: Az Exjade-et (deferazirox) alkalmazó betegek és egészségügyi szakemberek részére oktatóanyagot fognak eljuttatni, miután a már engedélyezett diszpergálódó tabletta mellett bevezetik a filmtablettát.
Bulgarian: Образователните материали ще бъдат предоставени на пациентите и на здравните специалисти, които използват Exjade (деферазирокс), след въвеждането на филмирана таблетка към вече разрешената за употреба диспергираща се таблетка.
Hungarian: EMA/174254/2016
Bulgarian: Март 2016 г.
Hungarian: • Az Exjade (deferazirox) a már engedélyezett diszpergálódó tablettákon felül most filmtabletták formájában is kapható.
Bulgarian: Exjade (деферазирокс) се предлага и под формата на филмирани таблетки в допълнение към вече разрешените диспергиращи се таблетки.
Hungarian: A diszpergálódó tablettákhoz képest kisebb adagra van szükség az új filmtablettákból.
Bulgarian: От новите филмирани таблетки е необходима по-малка доза в сравнение с тази на диспергиращите се таблетки.
Hungarian: Egy ideig mindkét tablettatípus kapható lesz, ami lehetővé teszi az orvosok számára, hogy átállítsák a betegeket a diszpergálódó tablettáról a filmtablettára.
Bulgarian: И двата вида таблетки ще бъдат налични за известен период от време, което ще позволи на лекарите да осъществят преминаването на пациентите от диспергиращи се таблетки на филмирани таблетки.
Hungarian: Az Exjade egy olyan gyógyszer, amelyet béta-talasszémiában vagy egyéb, a vérben a vas felhalmozódását eredményező vérbetegségekben szenvedő betegeknél a többlet vas eltávolítására alkalmaznak.
Bulgarian: Exjade е лекарство, което се използва за премахване на излишното желязо от кръвта при пациенти с бета таласемия или други кръвни нарушения, които водят до прекомерно количество на желязо в кръвта.
Hungarian: • Az alábbi táblázat a két készítményforma közötti különbségeket írja le: Filmtabletta
Bulgarian: Таблицата по-долу описва разликите между двете лекарствени форми:
Hungarian: Ezután az Exjade diszpergálódó tablettákat már nem forgalmazzák tovább.
Bulgarian: След този период диспергиращите се таблетки Exjade, вече няма да се предлагат на пазара.
Hungarian: • Korlátozott ideig mindkét tablettatípus kapható lesz, hogy lehetővé tegye az orvosok számára, hogy átállítsák a betegeket a diszpergálódó tablettáról a filmtablettára.
Bulgarian: И двата вида таблетки ще бъдат налични за известен период от време, за да се позволи на лекарите да осъществят преминаването на пациентите от диспергиращи се таблетки към филмирани таблетки.
Hungarian: A beteg túl kevés vagy túl sok gyógyszert kaphat, ha az adag nem helyes, amikor az egyik tablettaféléről a másikra váltanak.
Bulgarian: При промяната от единия вид таблетки към другия, ако дозата не е правилна, пациентът може да получи твърде малко или твърде много от лекарството.
Hungarian: Vízben, narancslében vagy almalében feloldva Tilos megrágni vagy egészben lenyelni
Bulgarian: Разтварят се във вода, портокалов или ябълков сок.
Hungarian: • Az elutasítás indoklása
Bulgarian: Основания за отказ
Hungarian: Az Exondys tudományos értékelésének átfogó összegzése a felülvizsgálatot követően
Bulgarian: Цялостно обобщение на научната оценка за Exondys след преразглеждане
Hungarian: Melléklet Az Európai Gyógyszerügynökség által bemutatott tudományos következtetések és az elutasítás indoklása
Bulgarian: Приложение Научни заключения и основания за отказ, представени от Европейската агенция по лекарствата
Hungarian: A kérelmező feltételes forgalombahozatali engedélyért folyamodott arra hivatkozva, hogy kérelme a 507/2006/EK rendelet minden követelményének megfelel.
Bulgarian: Заявителят поиска издаване на разрешение за употреба под условие, основаващо се на твърдението, че заявлението им отговаря на всички изисквания от Регламент (ЕО) № 507/2006.
Hungarian: Ez még inkább igaz akkor, ha a külső kontrollok kiválasztása retrospektív módon történik.
Bulgarian: Това има дори още по-голямо значение, когато външните контроли се избират ретроспективно.
Hungarian: A laboratóriumi eredményeket illetően a fő aggály a proteinuria, amelyet már a nem klinikai vizsgálatokban is megfigyeltek.
Bulgarian: По отношение на лабораторните находки основната грижа е протеинурията, която вече е наблюдавана при неклинични проучвания.
Hungarian: A CHMP első értékelésének idején három további klinikai vizsgálatot végeztek, hogy az alkalmazást támogató további adatokat biztosítsanak.
Bulgarian: По време на първоначалната оценка на CHMP са проведени три допълнителни клинични проучвания, за да се предоставят допълнителни данни в подкрепа на заявлението.
Hungarian: Az egyes betegek szintjén a betegek közötti változékonyság egyértelmű és a csoportok elkülönülése nem egészen világos.
Bulgarian: На индивидуално ниво променливостта между пациентите е очевидна и разделянето между групите не е толкова ясно.
Hungarian: A CHMP véleménye szerint a 726/2004/EK rendelet 12. cikke alapján a fent említett gyógyszer hatékonysága és biztonságossága nem megfelelően vagy nem kellő mértékben igazolt.
Bulgarian: Становището на CHMP е, че съгласно член 12 от Регламент (EО) № 726/2004 ефикасността и безопасността на горепосочения лекарствен продукт не са доказани по подходящ или задоволителен начин.
Hungarian: A kérelmező post hoc számos külső kontrollt határozott meg, amelyeket a különböző összehasonlítások során alkalmaztak.
Bulgarian: Заявителят е определил post-hoc няколко външни контроли, които са използвани за различни сравнения.
Hungarian: Megfelelő párhuzamos kontroll nélkül nem lehet megállapítani, hogy az eredmények a betegség lefolyása szempontjából valós és klinikailag jelentős változást (a progresszió lassítása) tükröznek-e.
Bulgarian: Без подходящ успореден контрол не е възможно да се заключи, че резултатите отразяват истинска и клинично значима промяна (забавяне на прогресията) в хода на заболяването.
Hungarian: A kis számokból adódó korlátok ismertek, de az a tény, hogy ez a betegek kis számának a következménye, nem csökkenti a megfigyelt eredményekhez köthető bizonytalanságot.
Bulgarian: Ограничението, произтичащо от малкия брой, се признава, но фактът, че това е резултат от малкия брой пациенти, не намалява несигурността, свързана с наблюдаваните резултати.
Hungarian: A görbék közötti távolság a 3. évben lett nyilvánvaló (3. év - 144 méter, p=0,0055; 4. év - 161 méter, p=0,0007).
Bulgarian: Разделянето на кривите е очевидно за Година 3 (Година 3 - 144 метра, p = 0,0055, Година 4161 метра, p = 0,0007).
Hungarian: Ezért a biztonságossági adatokat körültekintően kell értelmezni, ami megakadályoz minden, a termék biztonságossági profiljára vonatkozó szilárd következtetést.
Bulgarian: Поради това данните за безопасността трябва да се тълкуват внимателно, като се изключват твърди заключения относно профила на безопасност на продукта.
Hungarian: A vélemény időpontjában a gyógyszer vagy a hatóanyag minőségével kapcsolatban nem állnak fenn lezárandó kérdések.
Bulgarian: Към момента на издаване на становището няма нерешени въпроси относно качеството на активното вещество или на лекарствения продукт.
Hungarian: Az eteplirszen biztonságossági profiljának értékelését a biztonságossági adatbázis korlátai akadályozták.
Bulgarian: Оценката на профила на безопасност на етеплирсен е възпрепятствана от ограниченията на базата данни за безопасността.
Hungarian: Ezért a CHMP az Exondys-re vonatkozó feltételes forgalombahozatali engedély kiadásának elutasítását javasolta.
Bulgarian: Поради това CHMP препоръчва отказ за издаване на разрешение за употреба „под условие" за Exondys.
Hungarian: Ami a koncepció farmakodinamiás igazolását illeti, néhány beteg esetében a (megrövidült) disztrofin termelés mérsékelt növekedését tapasztalták, míg néhányuknál nem észleltek termelést.
Bulgarian: Относно фармакодинамичните доказателства на концепцията, при някои пациенти е наблюдавано слабо увеличение на производството на дистрофин (съкратен), докато при редица от тях не е открито производство.
Hungarian: A természettudományi adatbázisokból származó külső kontroll kohorsszal való összehasonlítás módszertani hiányosságokat mutat, és eredményei csak felderítő vagy támogató jellegűnek tekinthetők.
Bulgarian: Сравнението с външна контролна кохорта от базите данни с естествена история е с методологични недостатъци и резултатите могат да бъдат разглеждани само като проучвателни или подкрепящи.
Hungarian: Ezen stratégiát alkalmazva a torzítás lehetséges forrásai jelentősen befolyásolják az alcsoportok és összehasonlítások, valamint a belőlük levont következtetések megbízhatóságát.
Bulgarian: Възможните източници на пристрастия, при използването на тази стратегия, засягат сериозно надеждността на подгрупите и сравненията, както и изводите от тях.
Hungarian: Ez inkább növeli az ilyen jellegű összehasonlítások megbízhatóságával kapcsolatos bizonytalanságot, mint a hatékonyságot megerősítő adatokat szolgáltatna.
Bulgarian: Това увеличава несигурността относно надеждността на подобни сравнения, вместо да предоставя потвърждаващи данни за ефикасността.
Hungarian: A kiegészítő, más külső kontrollokkal történő post hoc összehasonlításoknak szintén vannak korlátaik, mint az korábban említésre került.
Bulgarian: Както е споменато по-горе, допълнителните post-hoc сравнения с други външни контроли също имат своите ограничения.
Hungarian: A CHMP azonban arra a következtetésre jutott, hogy a gyógyszer nem teljesíti a rendelet 4. cikkének (1) bekezdésében meghatározott összes kritériumot, mivel az aktuális előny-kockázat profil a rendelkezésre álló, benyújtott adatok alapján nem tekinthető pozitívnak.
Bulgarian: CHMP обаче заключава, че лекарственият продукт не отговаря на всички критерии, посочени в член 4, параграф 1 от регламента, като понастоящем съотношението полза/риск не може да се счита за положително на базата на наличните подадени данни.
Hungarian: • Minőséggel kapcsolatos megfontolások
Bulgarian: Въпроси, свързани с качеството
Hungarian: Ez a kis méretű és nem összehasonlítható módon szerzett adathalmaz lehetetlenné teszi a hosszú távú biztonságosság értékelését.
Bulgarian: Този малък набор от данни, придобит на базата на несравнителен метод, прави оценката на дългосрочната безопасност невъзможна.
Hungarian: A placebo-kontrollált kar hiánya megakadályozza bármely következtetés levonását.
Bulgarian: Липсата на плацебо контролирано рамо не позволява да се направят някакви изводи.
Hungarian: • A benyújtott további, különböző külső kontrollokból nyert, különböző vizsgálatokból és populációkból levezetett összehasonlító adatok fontos korlátozásokkal bírnak az alkalmazott módszertan természetével kapcsolatosan (nem egyidejű, retrospektív módon szelektált, post hoc meghatározott).
Bulgarian: Предоставените допълнителни сравнителни данни от различни външни контроли, получени от различни проучвания и популации, страдат от важни ограничения, свързани с естеството на използваната методология (неконкурентно, ретроспективно избрано, post-hoc определено).
Hungarian: Az adatbázis méretének korlátai nem teszik lehetővé a gyakori nemkívánatos események (≥10%) azonosítását, és az összehasonlításként szolgáló placebo kar hiánya lehetetlenné teszi, hogy a betegséghez vagy a populáció életkorához kapcsolódó nemkívánatos eseményeket elkülönítsék a gyógyszerhez kapcsolódóktól.
Bulgarian: Ограничението на размера на базата данни не позволява да се идентифицират честите нежелани събития (≥10%) и липсата на рамо с плацебо компаратор прави невъзможно разграничението между нежеланите събития, свързани с болестта или възрастта на населението, и тези, свързани с лекарството.
Hungarian: Általánosságban elmondható, hogy ez a stratégia inkább növeli az eredmények bizonytalanságát, minthogy megnyugtató összehasonlításokkal szolgálna.
Bulgarian: По принцип тази стратегия увеличава несигурността по отношение на резултатите, вместо да осигурява надеждни сравнения.
Hungarian: E termék minősége elfogadhatónak tekinthető, amennyiben azt a javasolt alkalmazási előírásban meghatározott feltételekkel összhangban alkalmazzák.
Bulgarian: Качеството на този лекарствен продукт се счита за приемливо при употреба в съответствие с условията, посочени в предложената кратка характеристика на продукта.
Hungarian: Megvizsgálták a készítmény egyenletes klinikai teljesítménye szempontjából lényeges fizikai-kémiai és biológiai szempontokat, és ezek ellenőrzése kielégítő módon történik.
Bulgarian: Физикохимичните и биологичните аспекти, свързани с еднаквата клинична ефективност на продукта, са изследвани и се контролират по задоволителен начин.
Hungarian: A 4 éves kezelési időszakot magába foglaló, nyílt elrendezésű fázis által biztosított, további adatok nem tették lehetővé, hogy az eteplirszen releváns hatására vonatkozóan meggyőző következtetést lehessen levonni ebben a betegpopulációban.
Bulgarian: Допълнителните данни, предоставени чрез отворената фаза, 4-годишен период на лечение, не позволяват да се направи убедително заключение за съответния ефект на етеплирсен при тази популация.
Hungarian: Nem állnak rendelkezésre összehasonlítható adatok több mint 24 hétig placebóval kezelt betegekről, és a kezelt betegekre vonatkozóan rendelkezésre álló adatok csak korlátozott számú betegtől (n=12) származnak.
Bulgarian: Няма сравнителни данни за пациентите, приемащи плацебо над 24 седмици и наличните данни за пациентите, подложени на лечение, са получени само от ограничен брой пациенти (n=12).
Hungarian: A nem kezelt betegekkel történő összehasonlítás kihívást jelent, mivel csak 4 beteg kapott placebo kezelést 24 hétig.
Bulgarian: Сравнението с нелекувани пациенти е предизвикателство, тъй като само 4 пациенти са били на плацебо в продължение на 24 седмици.
Hungarian: Habár a megrövidült disztrofin termelés bizonyítéka alátámaszthatja a termék hatásmechanizmusát, a tartós funkcionális hatás meggyőző igazolása szükséges ahhoz, hogy a gyógyszer hatékonyságát a tervezett indikációban alátámassza.
Bulgarian: Въпреки че данните за производство на скъсен дистрофин могат да подкрепят механизма на действие на продукта, е необходимо убедително демонстриране на продължителен функционален ефект, за да се подкрепи претенцията за ефикасност на лекарствения продукт при предвиденото показание.
Hungarian: Az adathalmaz fő korlátai az egyes karokon lévő betegek korlátozott számából (amely a vizsgálati eredmények értelmezhetőségét akadályozza) és a placebo kontrollált fázis időtartamából (6 hónap) adódnak.
Bulgarian: Основните ограничения в набора от данни произтичат от ограничения брой пациенти, включени във всяко рамо (което възпрепятства интерпретацията на резултатите от проучването) и от продължителността на плацебо контролираната фаза (6 месеца).
Hungarian: • Biztonságossági megfontolások
Bulgarian: Въпроси, свързани с безопасността
Hungarian: A pivotális vizsgálatban részt vevő összes beteg (100%) és az eteplirszen bármely dózisával kezelt betegek körülbelül 50%-a számolt be nemkívánatos eseményről, amelyek között főleg az alacsony káliumszint, kontakt dermatitisz, szájüregi és garatfájdalom, a beavatkozás során tapasztalt fájdalom, hányás, egyensúlyzavar és köhögés szerepeltek.
Bulgarian: Всички пациенти (100%), включени в основното изпитване, и около 50% от всички пациенти, лекувани с някаква доза етеплирсен, съобщават за нежелани събития, главно хипокалиемия, контактен дерматит, орофарингеална болка, процедурна болка, повръщане, нарушение на равновесието и кашлица.
Hungarian: Egyéb, más antiszensz oligonukleotidok esetében megfigyelt eltérést, például a transzamináz szintek emelkedését is azonosították.
Bulgarian: Установени са и други находки, които вече са наблюдавани за други антисенс олигонуклеотиди, като повишаване на трансаминазите.
Hungarian: Egy atípusos megjelenésű miokarditisz eseményt azonosítottak egy 30 mg/kg eteplirszennel kezelt betegnél.
Bulgarian: Един случай на миокардит с атипична проява е идентифициран при един пациент на лечение с етеплирсен 30 mg/kg.
Hungarian: • A hatásossággal kapcsolatos megfontolások
Bulgarian: Въпроси, свързани с ефикасността
Hungarian: Mindkét csoportban (eteplirszennel kezelt betegek és nem kezelt külső kontroll személyek) a járásképesség csökkenését tapasztalták.
Bulgarian: И при двете групи (пациенти, лекувани с етеплирсен и нелекувани външни контроли) е настъпило намаляване на амбулацията.
Hungarian: A CHMP úgy ítélte meg, hogy a jelenleg rendelkezésre álló adatok alapján nem lehet megállapítani, hogy az eteplirszen előny-kockázat profilja pozitív az 51-es exon szkippingre alkalmas mutációval rendelkező DMD-ben szenvedő betegeknél, mivel:
Bulgarian: СНМР счита, че при наличните понастоящем данни не е възможно да се заключи, че съотношението полза/риск за етеплирсен е положително при пациенти с DMD с мутации, отговорни за прескачане на екзон 51, тъй като:
Hungarian: • Nem ismert, hogy a megrövidült disztrofinnak az eteplirszen kezelést követően megfigyelt, nagyon kis mennyiségű expressziója jár-e bármilyen klinikai előnnyel a beteg számára.
Bulgarian: Не е известно дали експресията на наблюдаваното много ниско количество съкратен дистрофин след лечение с етеплирсен може да доведе до каквато и да е клинична полза за пациентите.
Hungarian: A klinikai végpontok nem mutattak szignifikáns különbséget az eteplirszennel kezelt és a kezeletlen betegek között.
Bulgarian: Не са наблюдавани значителни разлики в клиничните крайни точки между лекуваните и нелекуваните с етеплирсен пациенти.
Hungarian: Mivel ismeretlen a megrövidült disztrofin expresszió azon minimális mennyisége, amely a klinikailag releváns előnyös hatás eléréséhez szükséges, ezen adatok értéke döntően az, hogy alátámasztják a termék javasolt hatásmechanizmusát.
Bulgarian: Тъй като минималното количество експресиран съкратен дистрофин, което е необходимо за постигане на клинично значима полза, остава неизвестно, значението на тези данни е главно да подкрепя предложения механизъм на действие на продукта.
Hungarian: Összegezve, az eteplirszen biztonságossági profiljának jellemzése nem alapos.
Bulgarian: В заключение, профилът на безопасност на етеплирсен не е подробно характеризиран.
Hungarian: • Az eteplirszennel kezelt betegek korlátozott száma miatt a biztonságossági profil nincs megfelelően karakterizálva.
Bulgarian: Поради ограничения брой пациенти, изложени на етеплирсен, профилът на безопасност не е подробно характеризиран.
Hungarian: Egy másik külső és nem egyidejű kohorsszal (DMD-ben szenvedő, placebóval kezelt betegek egy másik gyógyszer pivotális vizsgálatából) való összehasonlítást is benyújtottak mind az egész populációra vonatkozóan, mind pedig azon DMD-ben szenvedő betegekre korlátozva, akiknek a járástávolsága 300 és 450 méter között volt, és itt is hasonló hiányosságokat azonosítottak az összehasonlított csoportok tekintetében.
Bulgarian: Представено е сравнение спрямо различна външна и неконкурентна кохорта (пациенти с DMD, приемали плацебо, от основното изпитване на друг лекарствен продукт) както за цялата популация, така и за пациентите с DMD, ходещи пеша между 300 и 450 метра, и подобни недостатъци са установени по отношение на групите за сравнение.
Hungarian: Ezt követően egy nyílt elrendezésű, kiterjesztett vizsgálatban 12 DMD-ben szenvedő, eteplirszent szedő beteg eredményeit hosszabb ideig (legfeljebb 4 év) vetették össze két utólagosan meghatározott, külső és nem-konkurens kohorsz eredményeivel (Olasz Telethon DMD regiszter és Leuven-i neuromuszkuláris referencia központ regisztere).
Bulgarian: Впоследствие, в отворено разширено проучване са проведени по-дълги сравнения (до 4 години) с 12 пациенти с DMD, лекувани с етеплирсен, спрямо две post-hoc дефинирани външни и неконкурентни кохорти (Italian Telethon DMD Registry и Leuven Neuromuscular Reference Centre Registry).
Hungarian: • Nem igazolódott be az eteplirszen hatékonysága.
Bulgarian: Ефикасността на етеплирсен не е доказана.
Hungarian: Az eteplirszennel kezelt betegek esetén kedvezőbb tendenciát figyeltek meg a járásképesség elvesztése (2/12 az eteplirszennel kezelt betegeknél, míg 10/13 a külső kontroll személyeknél a 4. év végén) a North Star járásképesség értékelés és háton fekvésből történő felállási képesség tekintetében.
Bulgarian: Наблюдавана е тенденция, благоприятстваща лечението с етеплирсен при загуба на амбулация (2/12 при пациенти, лекувани с етеплирсен, срещу 10/13 при външни контроли на 4-та година), по отношение на амбулаторната оценка по скалата за оценка на мускулната слабост (North Star Ambulatory Assessment) и способността за изправяне от легнало положение.