FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: No significant adverse findings on embryofoetal development were observed in a mouse and a rabbit embryofoetal study and no significant adverse findings were observed in a mouse fertility and early embryonic development study.
Romanian: Nu au fost observate rezultate adverse semnificative privind dezvoltarea embriofetală în cadrul unui studiu embriofetal efectuat la şoarece şi iepure şi, de asemenea, nu s-au observat reacţii adverse semnificative asupra fertilităţii şi asupra dezvoltării embrionare precoce într-un studiu efectuat la şoarece.
English: • Nephrotic Syndrome: swelling of lower limbs, generalized swelling and protein loss in urine
Romanian: • Sindrom nefrotic: edeme la nivelul membrelor inferioare, edem generalizat şi pierdere de proteine prin urină
English: However, there was no apparent association between inhibition of uptake and the co-primary efficacy endpoints (see section 4.4).
Romanian: Cu toate acestea, nu a existat o legătură aparentă între inhibiția absorbţiei şi criteriile finale principale coroborate de evaluare a eficacității(vezi pct. 4.4).
English: What Myozyme looks like and contents of the pack
Romanian: Cum arată Myozyme şi conţinutul ambalajului
English: Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels of glycogen can get too high.
Romanian: Glicogenul furnizează energie corpului, însă, în cazul bolii Pompe, cantitatea de glicogen poate creşte prea mult.
English: The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive.
Romanian: Criteriul final principal de evaluare urmărit în studiul pilot a fost proporţia pacienţilor care au supravieţuit.
English: The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
Romanian: Beneficiile pulmonare observate la pacienţi au inclus o ameliorare semnificativă clinic a CVF de 35% la un pacient şi reduceri semnificative ale necesarului de suport ventilator exprimat în număr de ore, în cazul a 2 pacienţi.
English: If you experience severe ulcerative lesions of your skin, please inform your doctor.
Romanian: Dacă vă apar leziuni ulceroase severe pe piele, informaţi medicul dumneavoastră.
English: Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1.
Romanian: Reacţiile adverse raportate la cel puţin 2 pacienţi sunt enumerate în tabelul 1.
English: 4 Additional adverse reactions from post-marketing, expanded access programs and non-controlled clinical trials.
Romanian: Reacţii adverse suplimentare raportate după punerea pe piaţă, în programe cu acces extins şi în studii clinice necontrolate.
English: After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive.
Romanian: După 52 de săptămâni de tratament, 16 din cei 21 de pacienţi (76,2%) care au fost trataţi cu Myozyme au supravieţuit.
English: After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
Romanian: După o perioadă minimă de 52 de săptămâni, 16 din aceşti 18 pacienţi au fost înrolaţi într-o extensie a studiului, pentru continuarea tratamentului cu aceeaşi doză, pe parcursul unei perioade totale de până la trei ani (150 de săptămâni).
English: All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
Romanian: Toţi cei 5 pacienţi care beneficiau de suport ventilator administrat invaziv la momentul intrării în studiu au continuat să necesite ventilaţie pe toată durata studiului (4 pacienţi au supravieţuit până după săptămâna 104, iar unul a decedat).
English: Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later.
Romanian: Subiecţii din cohorta retrospectivă netratată s-au născut în 1995 sau mai târziu.
English: Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
Romanian: Tratamentul cu Myozyme trebuie monitorizat de către un medic cu experienţă în tratamentul pacienţilor cu boala Pompe sau alte boli metabolice sau neuromusculare ereditare.
English: Due to the bloodbrain barrier effect and the enzyme's size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
Romanian: Datorită efectului de barieră hemato-encefalică şi dimensiunii enzimei, este puţin probabilă absorbția alfa alglucozidazei la nivelul sistemului nervos central.
English: In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
Romanian: Într-un studiu retrospectiv privind istoria naturală a bolii Pompe la pacienţi cu debut precoce (n=168), vârsta mediană la apariţia simptomelor a fost de 2,0 luni, iar vârsta mediană la deces a fost de 9,0 luni.
English: Benefits of treatment on motor function including the regaining of lost motor skills were observed in some patients.
Romanian: La unii pacienți au fost observate beneficii ale tratamentului privind funcţia motorie, inclusiv redobândirea abilităţilor motorii pierdute.
English: After reconstitution it is a clear, colourless to pale yellow solution, which may contain particles.
Romanian: După reconstituire, este o soluţie limpede, incoloră până la galben pal, care poate conţine particule.
English: Cmax (µg/ml) AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg) Vss (ml/kg) Effective half-life (h)
Romanian: ASC∞ (µg•oră/ml) CL (ml/kg şi oră) Vss (ml/kg)
English: • Swelling and thickening of the skin at infusion site in case of leakage of the product outside blood vessels
Romanian: • Umflarea și îngroșarea pielii la locul de administrare a perfuziei, în caz de scurgere a medicamentului înafara vaselor de sânge
English: The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres is thought to be multi-factorial.
Romanian: Cauza unui rezultat clinic nesatisfăcător şi a dezvoltării de titruri de anticorpi de tip IgG mari şi constante este considerată multifactorială.
English: • Swelling around the eyes
Romanian: • Umflare a zonei din jurul ochilor
English: Some of these infusion related side effects were serious or life-threatening.
Romanian: Unele dintre aceste reacţii adverse asociate perfuziei au fost grave sau au pus viața în pericol.
English: Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilised cake.
Romanian: Adăugaţi apa pentru preparate injectabile prin picurare lentă pe peretele flaconului şi nu direct pe medicamentul liofilizat.
English: Manufacturer Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland
Romanian: IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda
English: Pack sizes of 1, 10 or 25 vials.
Romanian: Mărimi de ambalaj de 1, 10 şi 25 flacoane.
English: Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Romanian: Răsturnaţi sau masaţi uşor punga de perfuzie pentru a amesteca soluţia diluată.
English: Patients with Pompe disease are at increased risk of respiratory infections due to the progressive effects of the disease on the respiratory muscles.
Romanian: Pacienţii cu boală Pompe prezintă riscul de apariţie a infecţiilor respiratorii, din cauza efectelor progresive ale bolii asupra muşchilor respiratori.
English: Because you have Pompe disease, there is a risk that you get a severe infection of your airways or lungs.
Romanian: Deoarece aveţi boala Pompe, prezentaţi un risc de a face o infecţie severă a căilor respiratorii sau a plămânilor.
English: Cardiac arrest Bradycardia Tachycardia Cyanosis
Romanian: Stop cardiac Bradicardie Tahicardie Cianoză
English: Wilcoxon-Mann-Whitney Test p-value Forced Vital Capacity (Percent of predicted normal) Pre-treatment Baseline
Romanian: Medie ± AS Mediană Testul Wilcoxon-Mann-Whitney Valoare p Capacitatea vitală forţată (exprimată procentual din valoarea prezisă) Valori iniţiale înainte de tratament
English: It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
Romanian: Este de remarcat faptul că o proporție mai mare de pacienţi cu rezultate motorii mai bune prezintă stabilitate sau ameliorare a parametrilor de dezvoltare staturoponderală (greutate), în timp ce marea majoritate a pacienţilor, indiferent de rezultatele lor motorii sau de caracteristicile de la momentul intrării în studiu, prezintă o regresie a cardiomiopatiei, măsurată cu ajutorul modificărilor scorului Z corespunzător MVS.
English: Any unused product should be discarded.
Romanian: Orice cantitate de medicament neutilizat trebuie aruncată.
English: In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to alglucosidase alfa typically within 3 months of treatment.
Romanian: În studiile clinice, majoritatea pacienţilor au dezvoltat anticorpi anti-alfa alglucozidază de tip IgG, de regulă în decurs de 3 luni după tratament.
English: CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT
Romanian: CONŢINUTUL PE MASĂ, PE VOLUM SAU PE UNITATEA DE DOZAJ
English: After reconstitution, it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Romanian: După reconstituire, este recomandat să diluaţi imediat soluţia din flacoane (vezi mai jos).
English: In clinical studies doses up to 40 mg/kg body weight were used.
Romanian: În studiile clinice au fost administrate doze de până la 40 mg/kg.
English: Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSDII), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
Romanian: Alte denumiri pentru boala Pompe includ boală de stocare a glicogenului de tip II (BSG-II), deficienţă de maltază acidă (DMA) şi glicogenoză de tip II.
English: Because dizziness has been reported as an infusion associated reaction, this may affect the ability to drive and use machines on the day of the infusion.
Romanian: Deoarece s-a raportat că ameţelile pot apărea ca reacţie asociată perfuziei, acestea ar putea influența capacitatea de a conduce vehicule şi de a folosi utilaje în ziua administrării perfuziei.
English: If you have missed an infusion, please contact your doctor.
Romanian: Dacă aţi omis o perfuzie, vă rugăm să îl contactaţi pe medicul dumneavoastră.
English: If you have experienced life-threatening allergic (hypersensitive) reactions to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and re-administration of the medicine was not successful.
Romanian: Dacă aţi manifestat reacţii alergice (de hipersensibilitate) la alfa alglucozidază sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6), care v-au pus viaţa în pericol şi dacă reluarea administrării medicamentului nu a reuşit.
English: If you are treated with Myozyme, you may experience an infusion-associated reaction while you are being given the medicine or during the hours following the infusion.
Romanian: Dacă sunteţi tratat cu Myozyme, puteţi prezenta o reacţie asociată perfuziei în timp ce vi se administrează medicamentul sau în următoarele ore după perfuzie.
English: Oxygen saturation decreased
Romanian: Scăderea saturaţiei de oxigen
English: Confidence Interval p-value
Romanian: Interval de încredere 95% Valoarea p
English: Hypersensitivity/Anaphylactic reactions
Romanian: Hipersensibilitate/Reacţii anafilactice
English: Respiratory arrest Apnea
Romanian: Stop respirator Apnee
English: • Heart stopping
Romanian: • Stop cardiac
English: Some patients have experienced infusion related side effects in the form of flu-like symptoms, which lasted for a few days after completion of the infusion.
Romanian: Anumiţi pacienţi au prezentat reacţii adverse asociate perfuziei sub formă de simptome asemănătoare gripei, care au durat câteva zile după terminarea perfuziei.
English: IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
Romanian: RAP pot apărea în orice moment în timpul administrării perfuziei cu Myozyme sau, în general, în interval de 2 ore după încheierea perfuziei şi sunt mai probabile la viteze mai mari ale perfuziei.
English: You are recommended to stop breast-feeding when you are given Myozyme.
Romanian: Se recomandă să încetaţi alăptarea când vi se administrează Myozyme.
English: The co-primary efficacy outcome assessments were distance walked (meters) in 6 minutes (6-Minute Walk Test, 6MWT) and FVC (Forced Vital Capacity) % predicted in the sitting position.
Romanian: Criteriile principale coroborate de evaluare a rezultatelor privind eficacitatea au fost reprezentate de distanţa (exprimată în metri) parcursă în 6 minute (testul de mers timp de 6 minute TM6M) şi CVF (Capacitatea vitală forţată) exprimată procentual din valoarea prezisă, determinată în poziţia şezând.
English: • Inflammation of membrane that covers eyeball and eyelid
Romanian: • Inflamaţia membranei care acoperă ochiul şi pleoapa
English: In two additional open-label clinical trials with Myozyme with a follow-up of 24 months, ten patients with severe late-onset Pompe disease (moderate to severe motor impairment and assisted ventilation) showed a variable response on measures of motor and respiratory functions, mostly in the form of a modest improvement (AGLU03105, AGLU04107).
Romanian: În alte două studii clinice deschise, cu o perioadă de urmărire de 24 de luni, efectuate cu Myozyme, zece pacienţi cu o formă severă de boală Pompe cu debut tardiv (afectare musculară moderată până la severă şi ventilaţie asistată) au prezentat un răspuns variabil în ceea ce priveşte parametrii funcţiilor motorie şi respiratorie, în majoritatea cazurilor sub formă de îmbunătăţire moderată (AGLU03105, AGLU04107).
English: • mannitol (E421),
Romanian: • manitol (E421),
English: People with Pompe disease have low levels of an enzyme called alpha-glucosidase.
Romanian: Persoanele cu boală Pompe au în cantitate scăzută o enzimă numită alfa-glucozidază.
English: Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“infusion related effects”).
Romanian: Reacţiile adverse au fost observate, mai ales, în timp ce pacienţilor le era administrat medicamentul sau la scurt timp după aceea („reacţii asociate perfuziei”).
English: Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Romanian: Deoarece nu există date disponibile privind reacţiile apărute la nou-născuţii expuşi la alfa alglucozidază prin laptele matern, în timpul administrării Myozyme este recomandată întreruperea alăptării.
English: Analyses of efficacy did not reveal meaningful differences between the 2 dose groups with respect to survival, invasive ventilator-free survival, any ventilator-free survival, decrease in LVM, gains in growth parameters and acquisition of motor milestones.
Romanian: Analizele eficacităţii nu au evidenţiat diferenţe semnificative între cele 2 grupuri de doze în ceea ce priveşte perioada de supravieţuire, perioada de supravieţuire fără suport ventilator administrat invaziv, perioada de supravieţuire fără orice tip de suport ventilator, scăderea MVS, ameliorarea parametrilor de dezvoltare staturo-ponderală şi dobândirea achizițiilor motorii.
English: The safety and efficacy of Myozyme in patients with renal or hepatic impairment have not been evaluated and no specific dose regimen can be recommended for these patients.
Romanian: Pacienţi cu insuficienţă renală şi insuficienţă hepatică Siguranţa şi eficacitatea Myozyme la pacienţii cu insuficienţă renală sau hepatică nu au fost evaluate şi nu poate fi recomandată o schemă de administrare specifică pentru aceşti pacienţi.
English: Echocardiographic indices of cardiomyopathy improved as measured by a decrease in left ventricular mass (LVM).
Romanian: Indicii ecocardiografici ai cardiomiopatiei, măsuraţi ca o scădere a masei ventriculului stâng (MVS), s-au ameliorat.
English: Patients presented with a constellation of signs and symptoms, primarily respiratory, cardiovascular, edematous and/or cutaneous in nature (see section 4.4).
Romanian: Pacienţii au prezentat un grup de semne şi simptome, în special de tip respirator, cardiovascular, edematos şi/sau cutanat (vezi pct. 4.4).
English: A small number of patients (<1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
Romanian: Un număr mic de pacienţi (< 1%) din studii clinice şi după punerea pe piaţă au prezentat şoc anafilactic şi/sau stop cardiac în timpul perfuziei cu Myozyme, care au necesitat măsuri de susţinere a funcţiilor vitale.
English: Do not shake or excessively agitate the infusion bag.
Romanian: Nu scuturaţi sau agitaţi excesiv punga de perfuzie.
English: After 104 weeks of treatment, 14 of 21 patients (66.7%) were alive and 1 patient was alive but had discontinued from the study.
Romanian: După 104 de săptămâni de tratament, 14 din cei 21 de pacienţi (66,7%) au supravieţuit şi 1 pacient a supravieţuit, dar a întrerupt participarea la studiu.
English: Table 5: Alglucosidase alfa pharmacokinetics after a single dose and after 12 and 52 weeks of therapy
Romanian: Tabelul 5: proprietăţile farmacocinetice ale alfa alglucozidazei după o doză unică şi după 12 şi respectiv 52 de săptămâni de terapie
English: It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
Romanian: Se estimează faptul că Myozyme restabileşte activitatea lizozomală a AGA, determinând stabilizarea sau restabilirea funcţiei musculaturii cardiace şi scheletice (inclusiv a musculaturii respiratorii).
English: Adverse reactions were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
Romanian: Majoritatea reacţiilor adverse au avut o intensitate uşoară până la moderată şi aproape toate au apărut în timpul perfuziei sau în interval de 2 ore după încheierea perfuziei (reacţii asociate perfuziei, RAP).
English: • Fever or increased body temperature
Romanian: • Febră sau temperatură ridicată a corpului
English: After the first year (64 up to 130 weeks) of treatment LVM further decreased in 8 patients.
Romanian: După primul an (64 până la 130 de săptămâni) de tratament, MVS a scăzut în continuare la 8 pacienţi.
English: • Swelling of the arms and legs
Romanian: • Umflare a braţelor şi picioarelor
English: The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters.
Romanian: Marea majoritate a pacienţilor cu boală Pompe cu debut precoce, trataţi cu Myozyme, prezintă o ameliorare a funcţiei cardiace, precum şi stabilizarea sau ameliorarea parametrilor de dezvoltare staturo-ponderală.
English: Note: Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Romanian: Rezultatele provin dintr-o analiză Cox de regresie proporţională a riscurilor, care include o covariabilă temporală şi de asemenea vârsta la stabilirea diagnosticului şi vârsta la debutul simptomelor.
English: Your doctor should consider discontinuation of the administration of Myozyme and initiate appropriate medical treatment.
Romanian: Medicul trebuie să aibă în vedere întreruperea administrării Myozyme şi iniţierea tratamentului medical corespunzător.
English: AUC∞ and Cmax were similar at week 0, 12 and 52 visits indicating alglucosidase alfa pharmacokinetics were not timedependent (Table 5).
Romanian: Valorile ASC∞ şi Cmax au fost similare la vizitele efectuate în săptămâna 0, 12 şi 52, indicând că proprietăţile farmacocinetice ale alfa alglucozidazei nu au fost dependente de timp (tabelul 5).
English: Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
Romanian: Este posibil ca alfa alglucozidaza să se elimine în laptele matern.
English: Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Romanian: Pacienţii cu boală Pompe în stadiu avansat pot avea funcţia cardiacă sau respiratorie compromisă, ceea ce îi poate predispune la un risc mai mare de complicaţii severe datorate reacţiilor asociate perfuziei.
English: After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
Romanian: După 52 de săptămâni de tratament, toţi cei 18 pacienţi trataţi cu Myozyme au supravieţuit şi 15 dintre aceşti 18 pacienţi au supravieţuit fără suport ventilator administrat invaziv, în timp ce 1 din 42 pacienţi din cohorta retrospectivă netratată a supravieţuit până la 18 luni.
English: Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Romanian: Myozyme nu trebuie utilizat în timpul sarcinii, cu excepţia cazului în care este absolut necesar.
English: It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/kg/h and be gradually increased by 2 mg/kg/h every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/kg/h is reached.
Romanian: Se recomandă ca perfuzia să înceapă cu o viteză iniţială de 1 mg/kg şi oră şi să fie crescută treptat cu 2 mg/kg şi oră la fiecare 30 minute, dacă nu există semne de reacţii asociate perfuziei (RAP), până se atinge o viteză maximă de 7 mg/kg şi oră.
English: -The active substance is alglucosidase alfa.
Romanian: Substanţa activă este alfa alglucozidaza.
English: The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
Romanian: Populaţia netratată a cohortei retrospective a fost echivalată cu populaţia studiului pivot şi a provenit dintr-un studiu retrospectiv privind istoria naturală a bolii Pompe (n=42) la pacienţi cu debut precoce.
English: Pompe disease
Romanian: Boala Pompe
English: The recommended dosage of Myozyme is 20 mg per kg of body weight.
Romanian: Doza de Myozyme recomandată este de 20 mg pe kg de greutate corporală.
English: If you experience a reaction like this, you should tell your doctor immediately.
Romanian: Dacă manifestaţi o astfel de reacţie, trebuie să vă adresaţi imediat medicului dumneavoastră.
English: Myozyme is used to treat adults, children and adolescents of all ages who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
Romanian: Myozyme este utilizat pentru tratamentul adulţilor, adolescenţilor şi copiilor indiferent de vârstă, cu diagnostic confirmat de boală Pompe.
English: Remove airspace within the infusion bag.
Romanian: Eliminaţi aerul din punga de perfuzie.
English: Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration.
Romanian: De aceea, pentru administrare trebuie utilizat un filtru în linie de 0,2 microni, cu legare redusă a proteinelor.
English: In 12 patients with available data the AUC∞ and Cmax were approximately equivalent to those observed for the 20 mg/kg dose group in the pivotal trial.
Romanian: La 12 pacienţi cu date disponibile, ASC∞ şi Cmax au fost aproximativ echivalente cu cele observate pentru grupul tratat cu doza de 20 mg/kg din studiul pivot.