FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Test sérologique positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou pour la présence de tout autre agent infectieux transmissible mentionné dans les directives de l'UE relatives aux tissus et aux cellules avant le prélèvement de la moelle osseuse.
Dutch: Positieve test op het humaan immunodeficiëntievirus (hiv) of aanwezigheid van een andere overdraagbare infectieverwekker die vermeld staat in de huidige EU-richtlijn over weefsels en cellen voordat er beenmerg wordt geoogst.
French: Strimvelis doit être utilisé avec précaution chez les patients âgés de plus de 6 ans et 1 mois et de moins de 6 mois, car aucune donnée d'étude clinique n'est disponible pour ces tranches d'âge.
Dutch: Strimvelis moet met voorzichtigheid worden gebruikt bij patiënten ouder dan 6 jaar en 1 maand en jonger dan 6 maanden, aangezien er geen gegevens zijn uit klinische onderzoeken in die leeftijdsgroepen.
French: Dans ces cas-là, le médecin vous administrera (ou à votre enfant) des cellules souches de remplacement en utilisant les cellules du greffon de secours qui auront été prélevées et conservées avant de commencer le traitement (voir également rubrique 3, Comment Strimvelis est administré).
Dutch: In dergelijke gevallen geeft de arts u (of uw kind) vervangende stamcellen, waarbij het reservemonster wordt gebruikt dat is afgenomen en bewaard voor de behandeling werd gestart (zie ook rubriek 3, Hoe wordt dit middel gegeven?
French: Veuillez lire attentivement cette notice avant de recevoir (ou votre enfant) ce médicament, car elle contient des informations importantes pour vous.
Dutch: Lees goed de hele bijsluiter voordat u (of uw kind) dit geneesmiddel krijgt want er staat belangrijke informatie in voor u.
French: Quand
Dutch: Wanneer?
French: 2.2 Composition qualitative et quantitative
Dutch: Kwalitatieve en kwantitatieve samenstelling
French: FORME PHARMACEUTIQUE Dispersion pour perfusion.
Dutch: FARMACEUTISCHE VORM Dispersie voor infusie.
French: Cellules CD34+/kg :
Dutch: CD34+-cellen/kg:
French: Si le produit contient moins de 2 millions de cellules CD34+/kg, le médecin doit prendre la décision de procéder ou non à l'administration après évaluation du rapport bénéfice/risque individuel.
Dutch: Als het product minder dan 2 miljoen CD34+-cellen/kg bevat, moet de behandelend arts beslissen om al dan niet door te gaan met de toediening, op basis van een individuele beoordeling van de voordelen en risico's.
French: Le patient 8 est sorti de l'étude avant la visite à 3 ans, et donc aucune donnée sur les lymphocytes T et le dAXP n'a été recueillie.
Dutch: Patiënt 8 trok zich terug uit het onderzoek vóór het bezoek na 3 jaar, en had daarom geen gegevens voor T-lymfocyten en dAXP.
French: Aucun cas de leucémie ou de myélodysplasie n'a été signalé après le traitement par Strimvelis.
Dutch: Er zijn geen gevallen gemeld van leukemie of myelodysplasie na behandeling met Strimvelis.
French: Strimvelis ne doit être administré qu'une seule fois.
Dutch: Strimvelis mag slechts eenmaal worden toegediend.
French: Avant et pendant le traitement par Strimvelis
Dutch: Voor en tijdens de behandeling met Strimvelis
French: Strimvelis est destiné uniquement à un usage autologue.
Dutch: Strimvelis is uitsluitend bestemd voor autoloog gebruik.
French: Dermatite atopique, eczéma
Dutch: Atopische dermatitis, eczeem
French: Anémiea Neutropéniea
Dutch: Anemiea Neutropeniea
French: Les réglementations locales en matière de biosécurité doivent être suivies (voir rubrique 4.2).
Dutch: Lokale richtlijnen voor biologische veiligheid dienen te worden gevolgd (zie rubriek 4.2).
French: Avant le lancement de Strimvelis dans chaque État membre, le titulaire de l'AMM (MAH) doit valider avec l'autorité compétente nationale le contenu et le format du matériel éducatif pour les parents/tuteurs et les professionnels de la santé, les conditions de prescription restreinte et le formulaire de recueil de consentement pour l'accès contrôlé à ce produit, de même que la communication dans les médias, les modalités de distribution ainsi que tous les autres aspects du programme.
Dutch: Voordat Strimvelis in een lidstaat op de markt wordt gebracht, moet de vergunninghouder met de nationale overheid overeenstemming hebben bereikt over de inhoud en opmaak van het voorlichtingsmateriaal voor ouders/verzorgers en beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg, details van het beperkte medisch voorschrift en gecontroleerde toegang/toestemmingsformulier voor het product', inclusief communicatiemedia, distributiemodaliteiten en enig ander aspect van het programma.
French: • S'il y a du retard dans le transport du médicament vers le service clinique de l'hôpital où le traitement a lieu.
Dutch: • als er een vertraging was bij het vervoer van het geneesmiddel naar de instelling waar de behandeling wordt uitgevoerd
French: Si l'ASC (Aire Sous la Courbe) du busulfan est supérieure à 4 000 nanogrammes/ml.h (974 µmol/L.minute), la dose doit être réduite en conséquence, en fonction de l'ASC.
Dutch: Als de AUC van busulfan 4000 nanogram/ml*uur (974 micromol/l*min) overschrijdt, moet de dosis adequaat worden verlaagd op basis van de AUC.
French: Les personnes atteintes d'un DICS-ADA ne produisent pas suffisamment d'enzyme appelée adénosine désaminase (ADA) car le gène qui doit la produire est défectueux.
Dutch: Mensen met ADA-SCID kunnen niet genoeg van een enzym dat adenosinedeaminase (ADA) heet aanmaken, omdat het gen dat het produceert, defect is.
French: Il n'existe pas de données sur les effets de Strimvelis sur la fertilité chez l'humain.
Dutch: Er zijn geen gegevens beschikbaar over de effecten van Strimvelis op de menselijke vruchtbaarheid.
French: Le nombre de lymphocytes T (CD3+) et de cellules NK (CD56+) a progressé après le traitement par Strimvelis.
Dutch: De aantallen T-lymfocyten (CD3+) en NK- (CD56+-) cellen verbeterden na behandeling met Strimvelis.
French: Après avoir été traité par Strimvelis, vous (ou votre enfant) ne pourrez/pourra plus jamais faire don de votre sang, d'organes ou de tissus.
Dutch: Nadat u bent (of uw kind is) behandeld met Strimvelis, is het voor u of uw kind niet meer mogelijk ooit nog in de toekomst bloed, organen of weefsels te doneren.
French: Deux prélèvements seront réalisés Le médecin effectuera deux prélèvements de cellules souches de moelle osseuse avant la date prévue du traitement :
Dutch: De arts neemt twee monsters beenmergstamcellen af voorafgaand aan de geplande behandeling:
French: • présence de taches rouges ou violettes sur la peau, saignements sous la peau (purpura thrombocytopénique immun)
Dutch: • rode of paarse stippen op de huid, bloedingen onder de huid (immune trombocytopenische purpura)
French: Adressez-vous à votre médecin ou infirmier/ère avant de recevoir (ou votre enfant) ce médicament.
Dutch: Neem contact op met uw arts of verpleegkundige voordat u (of uw kind) dit middel krijgt.
French: Après traitement
Dutch: Na behandeling
French: Strimvelis n'a pas ou de manière négligeable d'influence à long terme sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
Dutch: Strimvelis heeft geen of een verwaarloosbare invloed op de rijvaardigheid en op het vermogen om machines te bedienen.
French: AUTRE Pour usage autologue uniquement
Dutch: OVERIGE Uitsluitend voor autoloog gebruik.
French: • Si le médicament a été contaminé pendant sa production ;
Dutch: • als het geneesmiddel besmet is geraakt toen het werd gemaakt
French: Cela est dû au fait que Strimvelis est un produit de thérapie génique.
Dutch: Dit komt doordat Strimvelis een product voor gentherapie is.
French: Si vous avez des questions au sujet des symptômes ou des effets indésirables, ou si certains symptômes vous préoccupent.
Dutch: Heeft u nog vragen over symptomen of bijwerkingen of maakt u zich zorgen over eventuele symptomen?
French: Si vous êtes en âge de procréer, vous devez utiliser une méthode de contraception de type barrière (comme des préservatifs) pendant le traitement et au moins jusqu'à 6 mois après traitement.
Dutch: Als u zwanger zou kunnen worden, moet u een barrièremiddel (zoals een condoom) als anticonceptiemethode gebruiken tijdens de behandeling en gedurende ten minste 6 maanden daarna.
French: Environ 4 à 5 jours avant le traitement
Dutch: Ongeveer 4 tot 5 dagen voor de behandeling
French: • S'il y a un nombre insuffisant de cellules appropriées pour produire le médicament ;
Dutch: • als er niet voldoende van het juiste type cellen waren om het geneesmiddel te maken
French: Strimvelis ne peut être fabriqué que si le médecin peut prélever suffisamment de cellules appropriées, dans la moelle osseuse du patient.
Dutch: Strimvelis kan alleen worden gemaakt als de arts genoeg van het juiste soort cellen kan afnemen uit het eigen beenmerg van de patiënt.
French: Quatre patients avaient eu au préalable une greffe de cellules souches provenant d'un donneur haplo-identique qui s'est avérée être un échec, et 15 des 18 patients avaient bénéficié au préalable d'un traitement enzymatique de substitution par adénosine désaminase bovine modifiée par du polyéthylène-glycol (PEG-ADA).
Dutch: Vier proefpersonen hadden eerder een niet-geslaagde stamceltransplantatie ondergaan van een haplo-identieke donor en 15 van de 18 proefpersonen hadden eerder een enzymsubstitutietherapie ondergaan met door polyethyleenglycol gemodificeerde adenosinedeaminase (PEG-ADA) van runderen.
French: Période (années)
Dutch: Periode (in jaar) Niet van toepassing
French: Strimvelis contient du sodium
Dutch: Strimvelis bevat natrium
French: Après en avoir été informé, le médecin peut être amené à modifier le programme de traitement du patient en conséquence (par exemple en mettant fin au conditionnement par busulfan et/ou en administrant le greffon de secours de cellules souches, si nécessaire).
Dutch: Na kennisgeving moet de behandelend arts mogelijk het behandelprogramma van de patiënt dienovereenkomstig wijzigen (d.w.z. in voorkomende gevallen staken van de voorbereiding met busulfan en/of toedienen van de back-upbehandeling met stamcellen).
French: Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché réalisera, selon le calendrier indiqué, la mesure cidessous :
Dutch: De vergunninghouder moet binnen het vastgestelde tijdschema de volgende verplichtingen nakomen:
French: Doit être conservé comme réserve (voir ci-dessus)
Dutch: Er worden stamcellen afgenomen voor een reservemonster om bewaard te worden als reserve (zie hierboven)
French: Strimvelis ne devrait pas interagir avec les enzymes hépatiques de la famille du cytochrome P450 ou les protéines de transport des médicaments.
Dutch: Het wordt niet verwacht dat Strimvelis een interactie heeft met de familie van de hepatische cytochroom-P450-enzymen of geneesmiddeltransporteiwitten.
French: Précautions à prendre avant la manipulation ou l'administration du produit
Dutch: Te nemen voorzorgsmaatregelen voorafgaand aan het hanteren of toedienen van het geneesmiddel
French: L'utilisation de Strimvelis n'est pas indiquée chez les patients de plus de 65 ans, et n'a pas été étudiée dans cette tranche d'âge.
Dutch: Ouderen Strimvelis is niet bestemd voor gebruik bij patiënten >65 jaar en is niet onderzocht bij deze leeftijdsgroep.
French: Les résultats de la deuxième étape du contrôle de qualité de Strimvelis ne seront disponibles qu'une fois le produit administré par perfusion.
Dutch: Kwaliteitscontroleresultaten uit stadium twee zijn pas beschikbaar nadat het product is geïnfundeerd.
French: Il est recommandé d'administrer un antihistaminique par voie intraveineuse 15 à 30 minutes avant la perfusion de Strimvelis.
Dutch: Het wordt aanbevolen 15-30 minuten voor de infusie met Strimvelis een intraveneus antihistaminicum toe te dienen.
French: 6.6 Précautions particulières d'élimination et manipulation Strimvelis est transporté directement vers l'établissement médical où la perfusion sera administrée.
Dutch: 6.6 Speciale voorzorgsmaatregelen voor het verwijderen en andere instructies Strimvelis wordt rechtsreeks vervoerd naar de medische instelling waar de infusie wordt toegediend.
French: Aucun cas n'a été observé chez les patients traités par Strimvelis ; cependant, au cours du suivi à long terme, votre médecin devra surveiller tout signe de leucémie chez vous (ou votre enfant).
Dutch: Dit is niet waargenomen bij patiënten die met Strimvelis werden behandeld; uw arts heeft echter wel het advies gekregen om bij de follow-up op lange termijn u (of uw kind) te controleren op eventuele tekenen van leukemie.
French: NUMÉRO DU LOT, CODES DON ET PRODUIT Lot :
Dutch: PARTIJNUMMER, IDENTIFICATIE- EN PRODUCTCODES Lot:
French: Un taux de survie de 100 % a été observé chez les 12 patients traités dans le cadre de l'étude pivot et également chez les 18 patients de l'analyse globale, avec une durée de suivi médiane d'environ 7 ans.
Dutch: Een overlevingspercentage van 100% werd gezien voor alle 12 personen die in het hoofdonderzoek werden behandeld en ook voor de 18 proefpersonen in de geïntegreerde analyse, met een mediane follow-upduur van ongeveer 7 jaar.
French: Ces effets indésirables auto-immuns ont été signalés chez des patients après la thérapie génique.
Dutch: Deze auto-immuunbijwerkingen werden gemeld voor proefpersonen na gentherapie.
French: Il sera utilisé pour fabriquer Strimvelis, en introduisant un nouveau gène à l'intérieur des cellules.
Dutch: Dit monster wordt gebruikt om Strimvelis te maken door een nieuw gen in de cellen te plaatsen
French: Tout au long de leur vie, les patients traités par Strimvelis ne doivent faire aucun don de sang, d'organes, de tissus ou de cellules en vue de greffe.
Dutch: Patiënten die behandeld worden met Strimvelis mogen nooit meer bloed, organen, weefsels of cellen voor transplantatie doneren.
French: Pour en savoir plus sur ce qu'il se passe avant et pendant le traitement, voir rubrique 3 : Comment Strimvelis est administré.
Dutch: Voor meer informatie over wat er voor en tijdens de behandeling gebeurt, zie rubriek 3, Hoe wordt dit middel gegeven?
French: Strimvelis est administré...
Dutch: Strimvelis wordt gegeven...
French: Ce médicament contient 0,15 mmol de sodium par ml (voir rubrique 4.4).
Dutch: Dit geneesmiddel bevat 0,15 mmol natrium per ml (zie rubriek 4.4).
French: Le titulaire de l'AMM effectuera un suivi du risque d'immunogénicité, d'insertion mutagène et oncogène, ainsi que de toxicité hépatique.
Dutch: De vergunninghouder zal het risico op immunogeniteit, insertiemutagenese, oncogenese en hepatotoxiciteit opvolgen.
French: Le matériel éducatif doit répondre aux préoccupations de sécurité/éléments clés suivants : Autoimmunité, réponse infructueuse à la thérapie génique et malignité due à l'oncogenèse par insertion (par exemple, leucémie, myélodysplasie).
Dutch: De educatieve materialen moeten zich richten op de volgende bezwaren m.b.t. de veiligheid/ hoofdelementen: auto-immuniteit, niet-succesvolle respons op gentherapie en maligniteit door insertieoncogenese (bijv. leukemie, myelodysplasie).
French: Strimvelis étant administré après le traitement de conditionnement par busulfan, les patientes en âge de procréer doivent utiliser une méthode barrière contraceptive fiable pendant l'administration de Strimvelis et au moins jusqu'à 6 mois après traitement.
Dutch: Aangezien Strimvelis wordt toegediend na voorbereiding met busulfan, moeten patiënten die zwanger kunnen worden een betrouwbaar barrièremiddel als anticonceptiemethode gebruiken tijdens de toediening van Strimvelis en gedurende ten minste 6 maanden daarna.
French: • respiration sifflante, difficile (asthme)
Dutch: • piepen, moeilijk ademen (astma)
French: Strimvelis est transporté directement vers l'établissement médical où la perfusion sera administrée.
Dutch: Strimvelis wordt rechtstreeks vervoerd naar de medische instelling waar de infusie wordt toegediend.
French: Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Dutch: Mogelijke bijwerkingen Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken.
French: Nom et adresse du fabricant responsable de la libération des lots MolMed SpA
Dutch: Naam en adres van de fabrikant verantwoordelijk voor vrijgifte MolMed SpA
French: Les pourcentages médians de cellules génétiquement modifiées dans le sang périphérique, un an et 3 ans après le traitement étaient respectivement de 28 % (intervalle de 6 % à 92 %) et de 30 % (intervalle de 8 % à 101 %) de cellules CD19+, et de 73 % (intervalle de 20 % à 100 %) et de 67 % (intervalle de 39 % à 82 %) de cellules CD3+.
Dutch: De mediane percentages genetisch gemodificeerde cellen in het perifere bloed na één jaar en 3 jaar na de behandeling waren respectievelijk 28% (bereik 6%-92%) en 30% (bereik 8%-101%) voor CD19+ en 73% (bereik 20%-100%) en 67% (bereik 39%-82%) voor CD3+-cellen.
French: Strimvelis est produit spécialement à partir des cellules du patient.
Dutch: Strimvelis wordt speciaal gemaakt van de eigen cellen van de patiënt.
French: La concentration est de 1 à 10 millions de cellules CD34+/ml.
Dutch: De concentratie is 1-10 miljoen CD34+-cellen/ml.
French: e A l'inclusion 9 patients sur 11 (82%) avaient un taux de dAXP <100 nmol/ml.
Dutch: e Op baseline hadden 9 van de 11 (82%) patiënten dAXP <100 nmol/ml.
French: Il y a eu des cas d'échec au traitement par Strimvelis.
Dutch: Er zijn gevallen waarin behandeling met Strimvelis niet succesvol is geweest.
French: Strimvelis est un type de médicament appelé médicament de thérapie génique.
Dutch: Strimvelis is een type geneesmiddel dat gentherapie wordt genoemd.
French: Strimvelis est destiné uniquement à un usage autologue et ne doit en aucun cas être administré à un patient autre que le donneur de cellules CD34+.
Dutch: Strimvelis is uitsluitend bedoeld voor autoloog gebruik en mag nooit worden toegediend aan een andere patiënt dan de oorspronkelijke CD34+-celdonor.
French: Aucune étude n'a été conduite sur le développement et la reproduction.
Dutch: Er zijn geen onderzoeken uitgevoerd op het gebied van reproductie en ontwikkeling.
French: Pour voie intraveineuse.
Dutch: Voor intraveneus gebruik.
French: On ne sait pas si les composants de Strimvelis peuvent passer dans le lait maternel.
Dutch: Het is niet bekend of de ingrediënten van Strimvelis in moedermelk terecht kunnen komen.
French: Au cas où des problèmes de qualité cliniquement pertinents seraient détectés, tels que des résultats non conformes aux spécifications, après l'administration de Strimvelis par perfusion, le médecin en sera informé Le médecin devra surveiller et/ou traiter le patient si nécessaire.
Dutch: Als er klinisch relevante kwaliteitsproblemen, zoals resultaten die niet voldoen aan de specificaties, worden vastgesteld nadat Strimvelis is geïnfundeerd, wordt de behandelend arts op de hoogte gesteld.
French: Strimvelis doit être utilisé avec précaution chez les patients présentant une hypersensibilité aux aminosides ou à l'albumine de sérum bovin.
Dutch: Strimvelis moet met voorzichtigheid worden gebruikt bij patiënten met een overgevoeligheid voor aminoglycosiden of serumalbumine van runderen.
French: Il est recommandé d'administrer 0,5 mg/kg de busulfan par voie intraveineuse toutes les 6 heures durant deux jours consécutifs, en démarrant 3 jours avant l'administration de Strimvelis.
Dutch: Het wordt aanbevolen gedurende 2 opeenvolgende dagen elke 6 uur 0,5 mg/kg busulfan intraveneus toe te dienen, beginnend drie dagen voor de toediening van Strimvelis.
French: Des sites d'intégration rétroviraux (SIR) ont été détectés, ces sites sont situés dans les gènes CCND2 et LMO2 ou dans des gènes adjacents, et il existe un risque potentiel de transformation leucémique après le traitement par Strimvelis.
Dutch: Retrovirale insertielocaties (retroviral insertion sites, RIS) zijn gevonden direct naast of binnen CCND2 en LMO2 en er bestaat een mogelijk risico op leukemische transformatie na behandeling met Strimvelis.
French: Les patients doivent être étroitement surveillés pour détecter d'éventuelles complications liées au cathéter.
Dutch: Patiënten moeten nauwgezet gecontroleerd worden op mogelijke kathetergerelateerde bijwerkingen.
French: Après l'administration de Strimvelis, les cellules T qui sont générées sont également susceptibles d'être affectées en raison de la diminution de la fonction résiduelle thymique qui peut survenir chez les enfants plus âgés.
Dutch: Een geslaagde aanmaak van T-cellen na Strimvelis wordt waarschijnlijk ook beïnvloed door de resterende thymusfunctie die verzwakt kan raken bij oudere kinderen.
French: Des effets indésirables liés à l'utilisation de cathéters veineux centraux (CVC) ont été signalés (tels que des infections et thromboses graves sur CVC).
Dutch: Er zijn bijwerkingen die gepaard gaan met het gebruik van centraal veneuze katheters (CVK's) gemeld (bijv. ernstige CVK-infecties en trombose in het hulpmiddel).
French: • Le prélèvement de cellules souches pour le traitement, 4 à 5 jours avant la date prévue.
Dutch: • het behandelmonster, 4 tot 5 dagen ervoor.
French: Le patient doit être capable de donner un nombre de cellules CD34+ suffisant afin de produire un minimum de 4 millions de cellules CD34+ purifiées par kilogramme, nécessaires pour la fabrication de Strimvelis.
Dutch: De patiënt moet in staat zijn voldoende CD34+-cellen af te staan om te komen tot het minimum van 4 miljoen gezuiverde CD34+-cellen/kg, die nodig zijn voor de productie van Strimvelis.
French: Au total, 18 patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA) ont été traités par Strimvelis dans le cadre : d'une étude pivot en ouvert (AD1115611 ; N = 12), de deux études pilotes précoces en ouvert (AD1117054/AD1117056 ; N = 3) et d'un programme d'utilisation compassionnelle (AD1117064 ; N = 3).
Dutch: In totaal werden 18 patiënten met ADA-SCID behandeld met Strimvelis als onderdeel van een open-label hoofdonderzoek (AD1115611; N=12), twee vroege open-label pilotonderzoeken (AD1117054/AD1117056; N=3) en een ‘compassionate use'-programma (AD1117064; N=3).
French: Ce médicament contient 3,5 mg de sodium environ par millilitre.
Dutch: Dit geneesmiddel bevat ongeveer 3,5 mg natrium per milliliter.
French: Par goutte-à-goutte dans une veine.
Dutch: via een druppelinfuus in een ader.
French: 67 % (12 sur 18) des patients traités par Strimvelis ont présenté soit des auto-anticorps soit d'autres manifestations auto-immunes (par exemple une thrombocytopénie auto-immune, une anémie aplasique auto-immune, une hépatite auto-immune et un Syndrome de Guillain-Barré) (voir rubrique 4.8).
Dutch: 67% (12 van de 18) van de patiënten die met Strimvelis werden behandeld hadden ofwel autoantistoffen of andere symptomen (bijv. auto-immunotrombocytopenie, auto-immuunaplastische anemie, auto-immuunhepatitis en het syndroom van Guillain-Barré) (zie rubriek 4.8).
French: • Le prélèvement de cellules souches pour le greffon de secours, au moins 3 semaines avant la date prévue.
Dutch: • het reservemonster, ten minste 3 weken ervoor.
French: Ce médicament contient 0,15 mmol de sodium par ml.
Dutch: Dit geneesmiddel bevat 0,15 mmol natrium per ml.
French: La survie sans intervention (définie comme la survie sans besoin de réintroduire un traitement par PEG-ADA à long terme (≥3 mois) ou de réaliser une greffe de cellules souches) était de 92 % (11 patients sur 12) dans cette population de l'étude pivot, et de 82 % (14 patients sur 17) pour la population globale.
Dutch: Overleving zonder ingrepen in deze populatie in het hoofdonderzoek (gedefinieerd als overleving waarvoor herintroductie op de lange termijn (≥3 maanden) van PEG-ADA of een stamceltransplantatie niet vereist is) was 92% (11/12 patiënten) (82% (14/17 patiënten) voor de geïntegreerde populatie).
French: Les effets indésirables sont répertoriés ci-dessous par classe de système d'organes MedDRA et par fréquence.
Dutch: Bijwerkingen worden hieronder vermeld per systeem/orgaanklasse volgens MedDRA en per frequentie.
French: Tout médicament non utilisé doit être éliminé selon les réglementations locales en matière de biosécurité.
Dutch: Ongebruikte geneesmiddelen moeten worden vernietigd overeenkomstig lokale richtlijnen voor biologische veiligheid.