FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: De forma a obter dados a longo prazo sobre a efetividade e segurança do tratamento com Mepsevii e para caracterizar toda a mucopolissacaridose VII, incluindo a variabilidade da manifestação clínica, progresso e história natural, o MAH deve apresentar os resultados de um estudo com base em fontes adequadas de dados, provenientes de um Programa de Monitorização de Doenças de doentes com mucopolissacaridose VII.
Dutch: Voor het verkrijgen van langetermijngegevens over de doeltreffendheid en veiligheid van een behandeling met Mepsevii en om alle kenmerken van mucopolysacharidose VII te verkrijgen, inclusief variatie in klinische verschijnselen, progressie en natuurlijk verloop, wordt de vergunninghouder verzocht om de resultaten van een onderzoek gebaseerd op voldoende gegevens afgeleid van een ziektebewakingsprogramma voor patiënten met mucopolysacharidose VII in te dienen.
Portuguese: Os doentes foram distribuídos aleatoriamente em ocultação por 4 grupos: 3 doentes receberam vestronidase alfa imediatamente durante 48 semanas (Grupo A), 3 doentes receberam placebo durante 8 semanas e, em seguida, vestronidase alfa durante 40 semanas (Grupo B), 3 doentes receberam placebo durante 16 semanas e, em seguida, vestronidase alfa durante 32 semanas (Grupo C) e 3 doentes receberam placebo durante 24 semanas e, em seguida, vestronidase alfa durante 24 semanas (Grupo D).
Dutch: De patiënten werden op geblindeerde wijze naar 4 groepen gerandomiseerd: 3 patiënten kregen onmiddellijk vestronidase alfa gedurende 48 weken (groep A), 3 patiënten kregen een placebo gedurende 8 weken en vervolgens vestronidase alfa gedurende 40 weken (groep B), 3 patiënten kregen een placebo gedurende 16 weken en vervolgens vestronidase alfa gedurende 32 weken (groep C), en 3 patiënten kregen een placebo gedurende 24 weken en vervolgens vestronidase alfa gedurende 24 weken (groep D).
Portuguese: É utilizado em adultos e crianças de todas as idades com MPS VII para tratar manifestações não neurológicas da doença (mucopolissacaridose do tipo VII, também conhecida como síndrome de Sly).
Dutch: Het wordt gebruikt bij volwassenen en kinderen van alle leeftijden met MPS VII voor de behandeling van niet-neurologische verschijnselen van de ziekte (mucopolysacharidose VII, ook slysyndroom genoemd).
Portuguese: Os dados não clínicos não revelam riscos especiais para o ser humano, segundo estudos convencionais de farmacologia de segurança, toxicidade de dose única em ratos, toxicidade de dose repetida em murganhos e macacos jovens com MPS VII, de fertilidade e de desenvolvimento embriofetal em ratos ou coelhos e de desenvolvimento pré-natal e pós-natal em ratos.
Dutch: Deze gegevens zijn afkomstig van conventioneel onderzoek op het gebied van veiligheidsfarmacologie, toxiciteit bij ratten na één dosis, toxiciteit bij herhaalde dosering bij muizen en jonge apen met MPS VII, de vruchtbaarheid en embryofoetale ontwikkeling bij ratten of konijnen, en de pre- en postnatale ontwikkeling bij ratten.
Portuguese: Cada frasco contém 17,8 mg de sódio.
Dutch: Elke injectieflacon bevat 17,8 mg natrium.
Portuguese: Deverá ter-se em consideração qualquer espaço morto nas linhas para garantir que 2,5% do volume de perfusão total é administrado ao doente durante a primeira hora de perfusão.
Dutch: Er moet rekening worden gehouden met dode ruimte in de lijnen om ervoor te zorgen dat 2,5% van het totale infusievolume tijdens het eerste uur van de infusie aan de bloedstroom van de patiënt wordt afgegeven.
Portuguese: Para cada frasco de dose, incluindo o volume de diluente correspondente, a ingestão de sódio é de 35,5 mg. Esta quantidade é equivalente a 1,8% da ingestão diária máxima de sódio (2 g) recomendada pela OMS.
Dutch: Voor elke toegediende injectieflacon, met inbegrip van het overeenkomende volume verdunningsmiddel, bedraagt de inname van natrium 35,5 mg. Deze hoeveelheid komt overeen met 1,8% van de door de WHO aanbevolen maximale dagelijkse inname voor natrium (2 g).
Portuguese: Os efeitos do tratamento com vestronidase alfa devem ser avaliados periodicamente e a descontinuação do tratamento deve ser considerada em casos em que não se observem benefícios evidentes (incluindo a estabilização das manifestações da doença).
Dutch: De effecten van behandeling met vestronidase alfa moeten regelmatig worden geëvalueerd en in gevallen waarbij geen duidelijke voordelen (waaronder stabilisatie van de verschijnselen van de ziekte) worden waargenomen, moet overwogen worden de behandeling te staken.
Portuguese: Este medicamento repõe a beta-glucuronidase - isto ajuda a decompor os açúcares armazenados nos tecidos das pessoas que sofrem da doença MPS VII.
Dutch: Dit geneesmiddel vervangt bèta-glucuronidase, wat helpt bij het afbreken van de suikers die zich verzamelen in de weefsels van mensen met MPS VII.
Portuguese: Arredonde para o próximo frasco inteiro e retire o número necessário de frascos (ver Tabela 2) do frigorífico, aguardando em seguida que atinjam a temperatura ambiente até um máximo de 25 °C.
Dutch: Rond af naar de volgende hele injectieflacon en neem het vereiste aantal injectieflacons (raadpleeg tabel 2) uit de koelkast zodat ze op kamertemperatuur kunnen komen tot maximaal 25 °C.
Portuguese: Um doente que estava a receber uma dose de 4 mg/kg de vestronidase alfa sofreu uma convulsão febril durante o tratamento na semana 66, 3 dias após ter recebido a vacina contra a difteria, o tétano e a tosse convulsa.
Dutch: Eén patiënt die een dosis vestronidase alfa van 4 mg/kg ontving, kreeg een koortsstuip tijdens de behandeling in week 66, binnen 3 dagen na de vaccinatie tegen difterie, tetanus en pertussis.
Portuguese: Não existem quaisquer dados de estudos em mulheres que amamentam.
Dutch: Er zijn geen gegevens van onderzoeken bij vrouwen die borstvoeding geven.
Portuguese: Não foram realizados estudos de genotoxicidade e carcinogenicidade com vestronidase alfa.
Dutch: Er is met vestronidase alfa geen onderzoek naar genotoxiciteit en carcinogeniciteit uitgevoerd.
Portuguese: Uso intravenoso após diluição.
Dutch: Intraveneus gebruik na verdunning.
Portuguese: Foi concedida a este medicamento uma "Autorização de Introdução no Mercado em circunstâncias excecionais".
Dutch: Dit geneesmiddel is geregistreerd onder ‘uitzonderlijke voorwaarden'.
Portuguese: Se ocorrerem reações de hipersensibilidade graves, deve suspender imediatamente a perfusão de vestronidase alfa e iniciar tratamento apropriado.
Dutch: Als ernstige overgevoeligheidsreacties optreden, moet de infusie van vestronidase alfa onmiddellijk worden gestaakt en moet een gepaste behandeling worden ingesteld.
Portuguese: Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de vestronidase alfa durante a gravidez, exceto se os potenciais benefícios para a mãe superarem os riscos teóricos para o feto.
Dutch: Uit voorzorg heeft het de voorkeur het gebruik van vestronidase alfa te vermijden tijdens de zwangerschap, tenzij het potentiële voordeel voor de moeder opweegt tegen de potentiële theoretische risico's voor de foetus.
Portuguese: O débito mais baixo administrado a um doente no programa de desenvolvimento clínico foi de 0,5 ml/hora durante os primeiros 30 minutos de perfusão, seguido de 1 ml/hora nos 30 minutos seguintes, igualando 0,75 ml como o volume total mais baixo perfundido durante a primeira hora.
Dutch: De laagste aan de patiënt toegediende snelheid in het klinische ontwikkelingsprogramma was 0,5 ml/uur tijdens de eerste 30 minuten van de infusie, gevolgd door 1 ml/uur over de volgende 30 minuten; tijdens het eerste uur was het kleinste totale volume dus gelijk aan 0,75 ml.
Portuguese: Após 120 semanas de exposição a vestronidase alfa, um doente apresentou uma melhoria de 21% em relação ao início do estudo na capacidade vital forçada (% FVC prevista) nos testes da função pulmonar para além de uma melhoria de 105 metros no 6MWT.
Dutch: Na een blootstelling aan vestronidase alfa van 120 weken vertoonde één patiënt een verbetering van 21% ten opzichte van baseline in geforceerde vitale capaciteit (FVC% voorspeld) op een longfunctietest naast een verbetering van 105 meter op de 6MWT.
Portuguese: Não irrigue a linha que contém vestronidase alfa para evitar um bolus rápido de enzima perfundida.
Dutch: Spoel de lijn met vestronidase alfa niet door om te voorkomen dat een snelle enzymbolus wordt geïnfundeerd.
Portuguese: Não se encontram disponíveis dados em humanos sobre o efeito da vestronidase alfa na fertilidade.
Dutch: Er zijn geen gegevens bij mensen beschikbaar over het effect van vestronidase alfa op de vruchtbaarheid.
Portuguese: O tratamento das reações de hipersensibilidade deve basear-se na gravidade da reação e inclui interrupção temporária ou descontinuação da perfusão e/ou administração de anti-histamínicos, antipiréticos e/ou corticosteroides adicionais para reações ligeiras a moderadas.
Dutch: De behandeling van overgevoeligheidsreacties moet gebaseerd worden op de ernst van de reactie en omvat een tijdelijke onderbreking of stopzetting van de infusie en/of toediening van aanvullende antihistaminica, antipyretica en/of corticosteroïden voor lichte tot matige reacties.
Portuguese: - Este medicamento tem de ser diluído antes de ser administrado.
Dutch: - Het geneesmiddel moet vóór toediening worden verdund.
Portuguese: Reação anafilatoide
Dutch: Anafylactoïde reactie
Portuguese: A maioria das reações adversas foi de gravidade ligeira a moderada.
Dutch: De meeste bijwerkingen waren licht of matig ernstig van aard.
Portuguese: As reações adversas são apresentadas por classes de sistemas de órgãos e por frequência.
Dutch: De bijwerkingen worden vermeld volgens systeem/orgaanklasse en frequentie.
Portuguese: Para obter as condições de conservação após a diluição do medicamento, ver secção 6.3.
Dutch: Voor de bewaarcondities van het geneesmiddel na verdunning, zie rubriek 6.3.
Portuguese: Folheto informativo: Informação para o utilizador Mepsevii 2 mg/ml, concentrado para solução para perfusão vestronidase alfa Este medicamento está sujeito a monitorização adicional.
Dutch: Bijsluiter: informatie voor de gebruiker Mepsevii 2 mg/ml concentraat voor oplossing voor infusie vestronidase alfa Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring.
Portuguese: Muito frequentes Frequentes
Dutch: Zeer vaak Vaak Vaak
Portuguese: Efeitos indesejáveis muito frequentes (podem afetar 1 em cada 10 pessoas): - Reação alérgica grave (reação anafilatoide) - os sintomas de reação alérgica grave podem incluir falta de ar, sibilos, dificuldades respiratórias e tumefação do rosto e da língua.
Dutch: Zeer vaak voorkomende bijwerkingen (komen voor bij meer dan 1 op de 10 personen): - Ernstige allergische reactie (anafylactoïde reactie) - verschijnselen van een ernstige allergische reactie kunnen bestaan uit kortademigheid, piepende ademhaling, ademhalingsproblemen en zwelling van het gezicht en de tong.
Portuguese: O diagnóstico de MPS VII foi confirmado através do ensaio de atividade enzimática da GUS em 5 doentes, por genotipagem em 3 doentes e através de ensaios tanto enzimáticos como de genotipagem em 4 doentes.
Dutch: De diagnose MPS VII werd bevestigd door een GUS-enzymactiviteitsassay voor 5 patiënten, door genotypering voor 3 patiënten en via zowel de enzymassay als genotypering voor 4 patiënten.
Portuguese: Não proceda à perfusão de Mepsevii combinada com outros medicamentos na tubagem de perfusão.
Dutch: Infundeer Mepsevii niet met andere geneesmiddelen in de infusieslang.
Portuguese: Isto significa que não foi possível obter informação completa sobre este medicamento devido à raridade da doença.
Dutch: Het was tijdens de registratie niet mogelijk om volledige informatie over dit geneesmiddel te verkrijgen vanwege de zeldzaamheid van de ziekte waar het voor bedoeld is.
Portuguese: O débito de perfusão pode ser diminuído, temporariamente interrompido ou descontinuado em caso de reações de hipersensibilidade (ver secção 4.4).
Dutch: De infusiesnelheid kan in geval van overgevoeligheidsreacties worden verlaagd, tijdelijk onderbroken of stopgezet (zie rubriek 4.4).
Portuguese: Não é provável que o Mepsevii afete a sua capacidade de conduzir ou de utilizar máquinas.
Dutch: Mepsevii heeft waarschijnlijk geen invloed op de rijvaardigheid en op het vermogen om machines te bedienen.
Portuguese: a. Dose total (mg) = Peso do doente (kg) x 4 mg/kg (dose recomendada)
Dutch: a. Totale dosis (mg) = Gewicht van de patiënt (kg) x 4 mg/kg (aanbevolen dosis)
Portuguese: a. Volume (ml) da dose calculada = Dose total (mg) dividida pela concentração de 2 mg/ml
Dutch: a. Volume (ml) van de berekende dosis = Totale dosis (mg) gedeeld door de concentratie van 2 mg/ml
Portuguese: *A vestronidase alfa é uma forma recombinante de beta-glucuronidase humana (rhGUS), que é produzida numa cultura de células de ovário de Hamster Chinês (CHO) por tecnologia de ADN recombinante.
Dutch: *Vestronidase alfa is een recombinante vorm van humaan bèta-glucuronidase (rhGUS) en wordt geproduceerd met behulp van recombinante DNA-technologie in een cultuur van ovariumcellen van de Chinese hamster.
Portuguese: A dose recomendada de vestronidase alfa é de 4 mg/kg de peso corporal administrada por perfusão intravenosa a cada duas semanas.
Dutch: De aanbevolen dosis vestronidase alfa is 4 mg/kg lichaamsgewicht, die elke twee weken wordt toegediend via een intraveneuze infusie.
Portuguese: O Mepsevii é considerado como tendo um alto teor de sódio.
Dutch: Geoordeeld wordt dat Mepsevii een hoog natriumgehalte heeft.
Portuguese: O Titular da AIM deve efetuar as atividades e as intervenções de farmacovigilância requeridas e detalhadas no PGR apresentado no Módulo 1.8.2 da autorização de introdução no mercado, e quaisquer atualizações subsequentes do PGR que sejam acordadas.
Dutch: De vergunninghouder voert de verplichte onderzoeken en maatregelen uit ten behoeve van de geneesmiddelenbewaking, zoals uitgewerkt in het overeengekomen RMP en weergegeven in module 1.8.2 van de handelsvergunning, en in eventuele daaropvolgende overeengekomen RMPaanpassingen.
Portuguese: Não se conhece se a vestronidase alfa é excretada no leite humano, mas não se prevê exposição sistémica através do leite materno.
Dutch: Het is niet bekend of vestronidase alfa in de moedermelk wordt uitgescheiden, maar systemische blootstelling via de moedermelk wordt niet verwacht.
Portuguese: Este aspeto deverá ser considerado durante a diluição do medicamento em doentes que se encontram numa dieta com baixo teor de sódio ou em doentes com insuficiência cardíaca congestiva que necessitam de restringir a ingestão de sódio e de água total.
Dutch: Hiermee moet tijdens de verdunning van het geneesmiddel rekening worden gehouden voor patiënten met een zoutarm dieet of voor patiënten met congestief hartfalen die het gebruik van natrium en hun totale waterinname moeten beperken.
Portuguese: Outros dois doentes com hepatoesplenomegalia no início do estudo apresentaram uma redução do volume hepático (24% e 53%) e do volume do baço (28% e 47%) após 36 semanas de tratamento.
Dutch: Twee andere patiënten met hepatosplenomegalie bij baseline hadden na 36 weken behandeling een afname in levervolume (24% en 53%) en miltvolume (28% en 47%).
Portuguese: Devido à falta de dados em humanos, deve-se administrar a vestronidase alfa a uma mulher que esteja a amamentar apenas se os potenciais benefícios da vestronidase alfa para a mãe e os benefícios da amamentação do bebé superarem os potenciais riscos teóricos para o bebé.
Dutch: Door het ontbreken van gegevens bij de mens, mag vestronidase alfa alleen worden toegediend aan een vrouw die borstvoeding geeft als het potentiële voordeel van vestronidase alfa voor de vrouw en het voordeel van borstvoeding voor het kind opwegen tegen de potentiële, theoretische risico's voor de zuigeling.
Portuguese: Os dados farmacocinéticos limitados num estado estacionário sugerem o aumento proporcional da dose na exposição à vestronidase alfa ao longo do intervalo da dose de 1 a 4 mg/kg a cada duas semanas.
Dutch: De beperkte farmacokinetische gegevens bij steady state suggereren een met de dosis proportionele toename in de blootstelling aan vestronidase alfa over het dosisbereik van 1-4 mg/kg om de andere week.
Portuguese: Reações de hipersensibilidade incluindo anafilaxia
Dutch: Overgevoeligheidsreacties, waaronder anafylaxie
Portuguese: OBRIGAÇÃO ESPECÍFICA DE COMPLETAR AS MEDIDAS PÓSAUTORIZAÇÃO DA AUTORIZAÇÃO DE INTRODUÇÃO NO MERCADO EM CIRCUNSTÂNCIAS EXCECIONAIS
Dutch: SPECIFIEKE VERPLICHTINGEN WAARAAN NA TOEKENNING VAN EEN VERGUNNING ONDER UITZONDERLIJKE VOORWAARDEN MOET WORDEN VOLDAAN
Portuguese: Concentrado para solução para perfusão 1 frasco (5 ml)
Dutch: Concentraat voor oplossing voor infusie 1 injectieflacon (5 ml)
Portuguese: O principal parâmetro final secundário refere-se à pontuação do índice de doentes responsivos a nível clínico multidomínio (MDRI), que consiste em seis domínios [teste de caminhada de seis minutos (6MWT), capacidade vital forçada (FVC), flexão de ombros, acuidade visual, teste de proficiência motora de BruininksOseretsky (BOT-2) para avaliação da motricidade fina e da motricidade grossa] após 24 semanas de tratamento e pontuação total de fadiga como medido pela Escala Multidimensional de Fadiga/Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL).
Dutch: Het belangrijkste secundaire eindpunt was de score op de Multi-Domain Clinical Responder Index (MDRI), die uit zes domeinen bestaat [looptest van zes minuten (6MWT), geforceerde vitale capaciteit (FVC), schouderflexie, visuele scherpte, Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2) voor evaluatie van het functioneren van de fijne en grove motoriek] na een behandeling gedurende 24 weken en de totale vermoeidheidsscore zoals gemeten met de Pediatric Quality of Life Multidimensional Fatigue Scale (PedsQL).
Portuguese: O Mepsevii é indicado para o tratamento das manifestações não neurológicas da mucopolissacaridose VII (MPS VII; síndrome de Sly).
Dutch: Mepsevii is geïndiceerd voor de behandeling van niet-neurologische verschijnselen van mucopolysacharidose VII (MPS VII; slysyndroom).
Portuguese: As reações adversas mais frequentes observadas nestes 4 ensaios clínicos em 23 doentes tratados com vestronidase alfa foram reações anafilatoides (13%), urticária (13%), tumefação do local de perfusão* (13%), extravasamento no local de perfusão (8,7%), prurido (8,7%), diarreia (8,7%) e erupção cutânea (8,7%).
Dutch: De vaakst voorkomende bijwerkingen in 4 klinische onderzoeken bij 23 patiënten die behandeld werden met vestronidase alfa waren anafylactische reactie (13%), urticaria (13%), zwelling van infuusplaats (13%), extravasatie op infuusplaats (8,7%), pruritus (8,7%), diarree (8,7%) en rash (8,7%).
Portuguese: - Se tiver dores no pescoço ou nas costas, se sentir entorpecimento dos braços ou das pernas, ou falta de controlo ao urinar ou defecar, informe imediatamente o seu médico.
Dutch: - Als u pijn heeft in uw nek of rug, last heeft van gevoelloosheid in uw armen of benen, of de controle over uw urine of ontlasting verliest, neem dan onmiddellijk contact op met uw arts. Deze problemen kunnen tekenen zijn van de ziekte en kunnen worden veroorzaakt door druk op uw ruggenmerg.
Portuguese: Se tiver uma reação à perfusão, informe imediatamente o seu médico.
Dutch: Als u een infusiereactie heeft, neem dan onmiddellijk contact op met uw arts.
Portuguese: Intervalo de dosagem total de Mepsevii (mg)
Dutch: Totaal Mepsevii dosisbereik (mg)
Portuguese: Não existe experiência com sobredosagens de vestronidase alfa.
Dutch: Er is geen ervaring met overdosering van vestronidase alfa.
Portuguese: Fale com o seu médico sobre se os benefícios da utilização de Mepsevii são superiores ao potencial risco para o seu bebé durante a amamentação.
Dutch: Bespreek met uw arts of de voordelen van het gebruik van Mepsevii groter zijn dan de mogelijke risico's voor uw baby tijdens de borstvoeding.
Portuguese: Após 24 semanas de tratamento com vestronidase alfa, foi obtida uma redução rápida e contínua da excreção de uGAG (DS) bastante significativa, com uma alteração percentual de -64,82% (±2,468%) (p < 0,0001) obtida pela média dos mínimos quadrados (LS) (±SE).
Dutch: Na een behandeling van 24 weken met vestronidase alfa, werd een snelle en aanhoudende, in hoge mate significante afname in de uitscheiding van uGAG (DS) bereikt met een LS-gemiddeld (± SE) percentuele verandering van -64,82% (± 2,468%) (p < 0,0001).
Portuguese: Após diluição: A estabilidade química e física durante a utilização do medicamento diluído foi demonstrada até 36 horas em refrigeração entre 2 °C e 8 °C seguida de 6 horas à temperatura ambiente até ao máximo de 25 °C.
Dutch: Na verdunning: er is aangetoond dat het verdunde geneesmiddel maximaal 36 uur chemisch en fysisch stabiel is bij bewaring in de koelkast bij 2 °C-8 °C en vervolgens maximaal 6 uur bij kamertemperatuur van maximaal 25 °C.
Portuguese: Volume total de perfusão (perfundido durante 4 horas) (ml)
Dutch: Totaal infusievolume (geïnfundeerd over 4 uur) (ml)
Portuguese: A Agência Europeia de Medicamentos procederá anualmente à análise de qualquer nova informação que possa estar disponível sobre o medicamento e, se necessário, à atualização deste RCM.
Dutch: Het Europees Geneesmiddelenbureau zal alle nieuwe informatie die beschikbaar kan komen, ieder jaar beoordelen en deze SmPC zal zo nodig aangepast worden met de beschikbare informatie van het referentiegeneesmiddel.
Portuguese: O que é Mepsevii e para que é utilizado O que é Mepsevii
Dutch: Wat is Mepsevii en waarvoor wordt dit middel gebruikt?
Portuguese: - A substância ativa é vestronidase alfa.
Dutch: - De werkzame stof in dit middel is vestronidase alfa.
Portuguese: As diferenças importantes mínimas (MID) foram pré-especificadas para seis domínios de MDRI, bem como fadiga, sendo: 6MWT (≥ 23 metros e ≥ 10% de alteração desde o início do estudo), FVC (5% de alteração absoluta ou 10% de alteração relativa desde o início do estudo na % FVC prevista), flexão de ombros (alteração de 20 graus da amplitude de movimento de ambos os ombros), acuidade visual (3 linhas [corrigida, ambos os olhos]), motricidade fina BOT-2 (precisão da motricidade fina: alteração de 0,72 e destreza manual: alteração de 1,47), motricidade grossa BOT-2 (equilíbrio: 0,57, e velocidade de corrida e agilidade: 0,59) e fadiga (10 pontos da pontuação total).
Dutch: Minimale belangrijke verschillen (minimal important differences, MID's) werden vooraf gespecificeerd voor de zes MDRI-domeinen plus vermoeidheid, te weten: 6MWT (≥ 23 meter en ≥ 10% verandering ten opzichte van baseline), FVC (5% absolute verandering of 10% relatieve verandering ten opzichte van baseline in FVC%pred), schouderflexie (verandering van 20 graden in bewegingsbereik voor beide schouders), visuele scherpte (3 lijnen (gecorrigeerd, beide ogen), BOT-2 fijne motoriek (precisie van fijne motoriek: verandering van 0,72; en handvaardigheid: verandering van 1,47), BOT-2 grove motoriek (evenwicht: 0,57, en rensnelheid en behendigheid: 0,59) en vermoeidheid (10 punten van de totaalscore).
Portuguese: A solução diluída para perfusão deve ser administrada a doentes com um saco de perfusão de baixa afinidade proteica (pode ser usado um saco sem di-(2-etilhexil)-ftalato [DEHP]) e a aplicação de um sistema para perfusão equipado com um filtro em linha de
Dutch: De verdunde oplossing voor infusie moet aan patiënten worden toegediend met gebruikmaking van een laag-eiwitbindende infusiezak en -set (een zak zonder bis(2-ethylhexyl)ftalaat [DEHP] kan worden gebruikt), en het gebruik van een infusieset die is uitgerust met een inline, laag-eiwitbindend filter van 0,2 μm wordt aanbevolen.
Portuguese: A mucopolissacaridose tipo VII é uma doença do armazenamento lisossómico caracterizada pela deficiência da enzima beta-glucuronidase (GUS), que resulta na acumulação de glicosaminoglicanos (GAG) nas células de todo o corpo provocando lesões em múltiplos tecidos e órgãos.
Dutch: Mucopolysacharidose VII is een lysosomale stapelingsziekte die wordt gekenmerkt door een tekort aan bèta-glucuronidase (GUS), hetgeen leidt tot een opeenhoping van glycosaminoglycanen (GAG's) in cellen in het hele lichaam, waardoor weefsels en organen in meerdere systemen beschadigd raken.