FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Finnish: Sotagliflotsiinin tärkein metaboliareitti ihmisellä on glukuronidaatio uridiini-5'difosfoglukuronosyylitransferaasien, pääasiassa UGT1A9:n, välityksellä, ja huomattavasti vähäisempiä reittejä ovat glukuronidaatio UGT1A1:n ja UGT2B:n välityksellä sekä oksidaatio CYP3A4:n välityksellä.
Maltese: Ir-rotta primarja tal-metaboliżmu ta' sotagliflozin fil-bniedem hija l-glukuronidazzjoni permezz taluridine 5'-diphospho-glucuronosyltransferases primarjament permezz ta' UGT1A9, u fi grad ħafna inqas permezz ta' UGT1A1 u UGT2B7 kif ukoll ossidazzjoni, permezz ta' CYP3A4.
Finnish: a Haittatapahtumien ryhmä, johon sisältyvät mm. vulvovaginaalinen mykoottinen infektio, emätintulehdus, vulviitti, vulvovaginaalinen kandidiaasi, sukupuolielinten infektio, sukupuolielinten kandidiaasi, sukupuolielinten sieni-infektio, vulvovaginiitti ja virtsa- ja sukupuolielinten sieniinfektio.
Maltese: a Grupp tal-avveniment avvers, jinkludi, iżda mhux limitat għal, infezzjoni mikotika fil-vulva u lvaġina, infezzjoni fil-vaġina, vulvite, kandidjasi fil-vulva u l-vaġina, infezzjoni fil-ġenitali, kandidjasi fil-genitali, infezzjoni bil-fungu fil-ġenitali, vulvovaġinite, infezzjoni bil-fungu fl-apparat tal-awrina u fil-ġenitali.
Finnish: • Muut aineet ovat: - Tabletin ydin: mikrokiteinen selluloosa (E460i), kroskarmelloosinatrium, kolloidinen, vedetön piioksidi , magnesiumstearaatti, talkki.
Maltese: • Is-sustanzi l-oħra huma: - qalba tal-pillola: microcrystalline cellulose (E460i), croscarmellose sodium, colloidal anhydrous silica; magnesium stearate; talc.
Finnish: Jatkuvaa glukoosinseurantaa koskeva alatutkimus: 2 tunnin aterianjälkeinen glukoosiarvo ja aikaosuus, jolloin glukoositaso pysyi tavoitealueella (time-in-range) 278 tutkittavaa tutkimuksista 1 ja 2 osallistui jatkuvaa glukoosinseurantaa (CGM) koskeneeseen sokkoutettuun alatutkimukseen (ks. taulukko 5).
Maltese: Mill-istudju 1 u l-istudju 2, 278 individwu pparteċipaw f'sottostudju ta' monitoraġġ kontinwu tal glucose (CGM, continuous glucose monitoring) fejn la l-investigaturi u lanqas l-individwi ma kienu jafu liema sustanza qed tintuża (ara Tabella 5).
Finnish: • fenytoiini tai fenobarbitaali (epilepsiakohtausten hoitoon käytettäviä lääkkeitä)
Maltese: • phenytoin jew phenobarbital (mediċini tal-epilessija użati biex jikkontrollaw l-aċċessjonijiet)
Finnish: Tabletti, kalvopäällysteinen 10 kalvopäällysteistä tablettia 20 kalvopäällysteistä tablettia 30 kalvopäällysteistä tablettia 60 kalvopäällysteistä tablettia 90 kalvopäällysteistä tablettia 100 kalvopäällysteistä tablettia 180 kalvopäällysteistä tablettia
Maltese: Pillola miksija b'rita 10 pilloli miksijin b'rita 20 pillola miksijin b'rita 30 pillola miksijin b'rita 60 pillola miksijin b'rita 90 pillola miksijin b'rita 100 pillola miksijin b'rita 180 pillola miksijin b'rita
Finnish: Dokumentoidun hypoglykemian riskin pieneneminen pelkkään insuliiniin verrattuna kynnysarvolla ≤ 3,1 mmol/l
Maltese: ipogliċemija dokumentata mqabbel mal-insulina waħedha b'limitu ta' ≤3.1 mmol/L (%)
Finnish: Insuliini + sotagliflotsiini 400 mg
Maltese: Insulina + sotagliflozin 400 mg
Finnish: Seulontavaiheessa HbA1c oli insuliiniryhmässä 8,21 %, insuliinia ja sotagliflotsiinia 200 mg:n annoksella saaneiden ryhmässä 8,26 % ja insuliinia ja sotagliflotsiinia 400 mg:n annoksella saaneiden ryhmässä 8,20 %.
Maltese: Fl-eżami ta' qabel id-dħul fl-istudju l-HbA1c kien 8.21%, 8.26% u 8.20% għall-insulina, insulina+sotagliflozin 200 mg u insulina+sotagliflozin 400 mg.
Finnish: Alaraajojen amputaatiot
Maltese: Amputazzjonijiet fir-riġel
Finnish: Pääasiallinen virtsassa havaittu metaboliitti oli M19, jonka osuus annetusta radioaktiivisesta annoksesta oli keskimäärin 33 %.
Maltese: Il-metabolit predominanti nnutat fl-awrina kien M19, li jirrapreżenta 33% tad-doża radjuattiva mogħtija.
Finnish: • digoksiini tai digitoksiini (sydänvaivojen hoitoon käytettäviä lääkkeitä).
Maltese: • digoxin jew digitoxin (mediċini użati għall-problemi tal-qalb).
Finnish: Terveillä vapaaehtoisilla tehdyt yhteisvaikutustutkimukset osoittivat, että metformiinilla, metoprololilla, midatsolaamilla, rosuvastatiinilla ja ehkäisytableteilla ei ollut kliinisesti merkittävää vaikutusta sotagliflotsiinin farmakokinetiikkaan.
Maltese: Studji dwar interazzjoni li saru f'voluntiera f'saħħithom urew li metformin, metoprolol, midazolam, rosuvastatin u kontraċettivi orali ma kellhom l-ebda effett rilevanti b'mod kliniku fuq il farmakokinetika ta' sotagliflozin.
Finnish: † Määriteltiin dokumentoiduksi glukoosin liuskaseurannassa tai laboratoriokokeissa mitatuksi veren glukoosiarvoksi, joka oli pienempi tai yhtä suuri kuin kynnysarvo 3,1 tai 3,9 mmol/l.
Maltese: Definita bħala valur dokumentat ta' SMBG jew ta' glucose fid-demm tal-laboratorju daqs jew anqas millimitu ta' 3.1 jew 3.9 mmol/L.
Finnish: Indigokarmiinialumiinilakka (E132)
Maltese: Indigo carmine aluminium lake (E132).
Finnish: Jos sotagliflotsiinin kanssa täytyy antaa samanaikaisesti entsyymi-induktoria (kuten rifampisiinia, fenytoiinia, fenobarbitaalia tai ritonaviiria), on harkittava glukoosipitoisuuden säännöllistä seurantaa.
Maltese: Jekk induttur tal-enzimi (eż., rifampicin, phenytoin, phenobarbital, ritonavir) jkollu jingħata flimkien ma' sotagliflozin, qis il-monitoraġġ frekwenti tal-livell tal-glucose.
Finnish: *Systolinen verenpaine mitattiin viikolla 16 † p < 0,001
Maltese: * Il-pressjoni sistolika tad-demm ġiet stmata f'ġimgħa 16 †
Finnish: Sotagliflotsiini ei ollut mutageeninen eikä klastogeeninen.
Maltese: Sotagliflozin ma kienx mutaġeniku jew klastoġeniku.
Finnish: * Määriteltiin hypoglykemiaksi sopivaksi tapahtumaksi, jossa potilas tarvitsi toisen henkilön apua toipuakseen, menetti tajuntansa tai sai kouristuskohtauksen (riippumatta siitä, saatiinko matalasta glukoosiarvosta biokemiallista dokumentaatiota).
Maltese: * Definita bħala avveniment konsistenti ma' ipogliċemija fejn il-pazjent kien jeħtieġ l-assistenza ta' persuna oħra biex jirkupra, intilef minn sensih, jew tatu aċċessjoni (irrispettivament jekk inkisbitx dokumentazzjoni bijokimika ta' valur baxx tal-glucose).
Finnish: Seulontavaiheessa HbA1c oli insuliiniryhmässä 8,42 %, insuliinia ja sotagliflotsiinia 200 mg:n annoksella saaneiden ryhmässä 8,35 % ja insuliinia ja sotagliflotsiinia 400 mg:n annoksella saaneiden ryhmässä 8,38 %.
Maltese: Fl-eżami ta' qabel id-dħul fl-istudju l-HbA1c kien 8.42%, 8.35% u 8.38% għall-insulina, insulina+sotagliflozin 200 mg u insulina+sotagliflozin 400 mg.
Finnish: > 1,5-3,0 mmol/l Kohtalainen
Maltese: > 1.5-3.0 mmol/L Ammont moderat
Finnish: Suositellut toimenpiteet on lueteltu taulukossa 1 (ks. kohta 4.2).
Maltese: Tabella 1 f'sezzjoni 4.2).
Finnish: Taulukko 2: Haittavaikutustaulukko Elinjärjestelmä
Maltese: Tabella 2: Lista ta' reazzjonijiet avversi miġbura f'tabella
Finnish: Usean annoksen antamisen jälkeen (400 ja 800 mg:n annos), Tmax-arvon mediaanin vaihteluväli oli 2,5-4 tuntia.
Maltese: Wara għoti ta' ħafna dożi (doża ta' 400 u 800 mg), il-valuri tal-medjan tat-Tmax kienu jvarjaw minn 2.5 sa 4 sigħat.
Finnish: Lääkäri määrää Zynquista-valmistetta insuliinihoidon kanssa verensokerin alentamiseen.
Maltese: Jekk tieħu aktar pilloli Zynquista milli suppost, kellem tabib jew mur fi sptar immedjatament.
Finnish: Sotagliflotsiinilla osoitettiin olevan estävä vaikutus P-gp:n ja rintasyövän resistenssiproteiinin (BCRP) toimintaan in vitro.
Maltese: In vitro sotagliflozin intwera li għandu effetti inibitorji fuq P-gp u fuq il-proteina ta' reżistenza talkanċer tas-sider (BCRP, breast cancer resistance protein).
Finnish: EU/1/19/1367/001
Maltese: EU/1/19/1367/001 Zynteglo ċelluli/mL
Finnish: Laskimoon Pussi (FEP) 20 ml
Maltese: Borża (FEP)
Finnish: Zynteglo solua/ml infuusioneste, dispersio
Maltese: Il-pakkett li jmiss malprodott
Finnish: EMA/205979/2019 EMEA/H/C/003691
Maltese: EMA/205979/2019 EMA/H/C/003691
Finnish: Lisää tietoa harvinaislääkkeeksi nimeämisestä löytyy täältä: ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3121091.
Maltese: Aktar informazzjoni dwar id-denominazzjoni orfni tista' tinstab hawn: ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3121091.
Finnish: Zynteglo (autologiset CD34+-solut, jotka koodaavat βAT87Q-globiinigeeniä)
Maltese: Zynteglo (ċelloli awtologi CD34+ li jikkodifikaw il-ġene tal-globina βA-T87Q)
Finnish: Muuta tietoa Zynteglosta
Maltese: Informazzjoni oħra dwar Zynteglo
Finnish: Lisää tietoa Zynteglosta on saatavissa viraston verkkosivustolla osoitteessa ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/zynteglo.
Maltese: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/zynteglo.
Finnish: Beetatalassemia on harvinainen sairaus, ja Zynteglo nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoidossa käytettävä lääke) 24. tammikuuta 2013.
Maltese: Il-beta talassemija hija rari, u Zynteglo ġie denominat bħala "mediċina orfni" (mediċina li tintuża f'mard rari) fl-24 ta' Jannar 2013.
Finnish: Mitä tietoja Zynteglosta odotetaan vielä saatavan?
Maltese: Liema informazzjoni għadha mistennija għal Zynteglo?
Finnish: Zyntegloa markkinoiva yhtiö toimittaa sellaisille terveydenhuollon ammattilaisille, joiden odotetaan käyttävän tätä lääkettä, koulutusaineistoa, jossa kerrotaan sen turvallisuudesta, mukaan lukien syövän ja verenvuodon mahdolliset riskit, sekä siitä, miten lääkettä annetaan.
Maltese: Il-kumpanija li tqiegħed Zynteglo fis-suq se tipprovdi materjali edukattivi għall-professjonisti fil-qasam tal-kura tas-saħħa mistennija li jużaw il-mediċina b'informazzjoni dwar is-sigurtà tiegħu, inklużi r-riskji potenzjali tal-kanċer u tal-fsada, u kif għandu jingħata.
Finnish: Miten Zynteglo vaikuttaa?
Maltese: Zynteglo?
Finnish: Mitä riskejä Zyntegloon liittyy?
Maltese: X'inhuma r-riskji assoċjati ma' Zynteglo?
Finnish: Yleinen (≥ 1 %, < 10 %)
Maltese: Komuni (≥1% - <10%)
Finnish: Nimi (sukunimi, etunimi):
Maltese: Isem (Kunjom, Isem):
Finnish: 85521 Ottobrunn Saksa
Maltese: 85521 Ottobrunn
Finnish: (minimi, maksimi)
Maltese: (min, mass)
Finnish: Splenomegalia, leukosytoosi
Maltese: Splenomegalija, Lewkoċitosi
Finnish: Tutkimus HGB-207 NA***
Maltese: Studju HGB-207 NA***
Finnish: apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Maltese: Manifattur apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Finnish: n/N^ (%) [95 % :n luottamusväli]
Maltese: [95% CI]
Finnish: (× 106 solu a/ml)
Maltese: (× 106 ċell uli/mL)
Finnish: • epäsäännölliset kuukautiset
Maltese: • mestruwazzjoni irregolari
Finnish: Mobilisaatio ja afereesi
Maltese: Mobilizzazzjoni u aferesi
Finnish: Hb (g/dL)
Maltese: Hb totali (g/dL)
Finnish: (× 106 CD3 4+ -solua)
Maltese: (× 106 ċelluli CD34+)
Finnish: Myyntiluvan myöntämisen päivämäärä: 29. toukokuuta 2019
Maltese: Data tal-ewwel awtorizzazzjoni: 29 ta' Mejju 2019
Finnish: Hb = Kokonaishemoglobiini.
Maltese: Hb = Hb totali.
Finnish: Taulukko 3
Maltese: Tabella 5
Finnish: Näistä potilaista 4/5 (80,0 %, 95 %:n luottamusväli 28,4-99,5 %) saavutti transfuusioista eroon pääsyn viimeisen seurannan kohdalla.
Maltese: Minn dawn, 4/5 (80.0%, 95% CI 28.4-99.5%) kisbu TI fl-aħħar segwitu.
Finnish: {PP kuukausi VVVV}
Maltese: NR = mhux milħuq.
Finnish: Yksi annos sisältää 391-1564 mg natriumia.
Maltese: Kull doża fiha 391-1564 mg ta' sodium.
Finnish: • testosteronipitoisuuden väheneminen
Maltese: • tnaqqis fit-testosteron
Finnish: Busulfaanin mediaaniannos oli 3,50 (minimi 2.5; maksimi 5,0) mg/kg/vrk (N=32).
Maltese: Id-doża medjana (min, mass) ta' busulfan kienet 3.50 (2.5, 5.0) mg /kg/jum (N=32).
Finnish: Sisältää myös Cryostor® CS5 -ainetta ja natriumkloridia.
Maltese: Fih ukoll Cryostor CS5 u sodium chloride.
Finnish: Kuumeinen neutropenia, neutropenia, trombosytopenia, leukopenia, anemia
Maltese: Newtropenja, Tromboċitopenija, Lewkopenija, Anemija
Finnish: • naishormonien lisääntyminen
Maltese: • żieda fl-ormoni femminili
Finnish: Nederland bluebird bio (Netherlands) B.V.
Maltese: Nederland bluebird bio (Netherlands) BV Tel:
Finnish: CD34+ -sol uja
Maltese: CD34+
Finnish: n mediaani (minimi, maksimi)
Maltese: n medjan (min, mass)
Finnish: Jäädytettynä: 1 vuosi ≤ -140°C:n lämpötilassa.
Maltese: Aħżen f'temperatura ta' ≤-140°C sa sena.
Finnish: Potilaat, jotka ovat seropositiivisia ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tai ihmisen T-lymfotrooppisen viruksen (HTLV) osalta
Maltese: Pazjenti seropożittivi għall-virus tal-immunodefiċjenza umana (HIV) jew għall-virus T‑limfotropiku uman (HTLV, human T‑lymphotropic virus)
Finnish: Zynteglo 1,2-20 × 106 solua/ml infuusioneste, dispersio.
Maltese: Zynteglo 1.2-20 × 106 ċelluli/mL dispersjoni għall-infużjoni.
Finnish: Yhteensä 28,6 % potilaista (12/42; tutkimus HGB-204, tutkimus HGB-205, tutkimus HGB-207, tutkimus HGB-212) sai G-CSF:ää 21 vuorokauden sisällä Zynteglo-infuusion jälkeen.
Maltese: Total ta' 28.6% tal-pazjenti (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212) irċivew G-CSF fi żmien 21 jum wara l-infużjoni ta' Zynteglo.
Finnish: • veren magnesium-, kalsium-, kalium-, fosfaatti-, albumiini- tai natriumpitoisuuden väheneminen
Maltese: • tnaqqis fil-manjeżju, kalċju, potassju, fosfat, albumina, sodju fid-demm
Finnish: Antiretroviraalisten lääkkeiden ja hydroksiurean käyttö
Maltese: Użu antiretrovirali u ta' hydroxyurea
Finnish: Ikä mediaani
Maltese: Età medjan
Finnish: Mediaanimuutos ja maksan rautasisällössä oli 67,14 %, vaihteluvälinä oli (83,3 %:lla vähentyminen - ; 269,2 %:lla lisääntyminen) (N=3, tutkimus HGB 204; N=2, tutkimus HGB 205).
Maltese: It-tnaqqis medjan fil-kontenut tal-ħadid fil-fwied mil-linja bażi kien 67.14%, li jvarja minn tnaqqis ta' 83.3% sa żieda ta' 269.2% (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
Finnish: Vakavin Zynteglo-valmisteeseen liittyvä haittavaikutus oli trombosytopenia (2,4 %).
Maltese: Ir-reazzjoni avversa l-aktar serja attribwita lil Zynteglo kienet tromboċitopenija (2.4%).
Finnish: Arvioidun päivittäisen AUC-arvon mediaani oli 4417,0 (minimi 3030, maksimi 9087) μM*min (N=31).
Maltese: (3030, 9087) μM*min (N=31).
Finnish: Tämä lääke sisältää 391-1564 mg natriumia (pääasiallinen keitto-/ruokasuolan ainesosa) jokaista annosta kohden.
Maltese: Din il-mediċina fiha 391-1564 mg sodium (komponent ewlieni ta' melħ tat-tisjir/tal-mejda) f'kull doża.
Finnish: Sulatettuna: enintään 4 tuntia huoneenlämpötilassa (20°C-25°C).
Maltese: Ladarba jinħall: massimu ta' 4 sigħat f'temperatura ambjentali (20°C-25°C).
Finnish: • ennenaikaiset vaihdevuodet
Maltese: • menopawsa prematura
Finnish: VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT 2.1 Yleiskuvaus
Maltese: U KWANTITATTIVA 2.1.
Finnish: Zynteglo 1,2-20 × 106 solua/ml infuusioneste, dispersio (autologiset βA-T87Q-globiini-geeniä koodaavat CD34+-solut)
Maltese: Zynteglo 1.2-20 x 106 ċelluli/mL dispersjoni għall-infużjoni (ċelluli CD34+ awtologi li jikkodifikaw il-ġene βA-T87Q-globin)
Finnish: Heitehuimaus, letargia, makuhäiriö
Maltese: Sturdament, Letarġija, Disgewżja
Finnish: 56,3 % potilaista oli naisia, 59,4 % oli aasialaisia ja 40,6 % valkoisia/kaukaasialaisia.
Maltese: (12, 34) sena, 56.3% kienu nisa, 59.4% kienu Asjatiċi, u 40.6% Bojod/Kawkasi.
Finnish: Hyvin yleinen (≥ 10 %)
Maltese: Komuni Ħafna (≥10%)
Finnish: Tämä vastaa 20-78 %:ia suositellusta natriumin enimmäisvuorokausiannoksesta aikuisella.
Maltese: Dan hu ekwivalenti għal 20-78% tat-teħid massimu ta' kuljum ta' sodium fid-dieta rakkomandat għal persuna adulta.
Finnish: Tutkimukset HGB-207 ja HGB-212
Maltese: HGB-207 HGB-212
Finnish: Ennen Zynteglo-hoitoa sinulle annetaan lääkkeitä, joiden nimi on mobilisaatiolääke ja solunsalpaajahoitolääke (katso kohdista 3 ja 4 lisätietoja näistä lääkkeistä, myös mahdollisista haittavaikutuksista).
Maltese: Qabel il-kura b'Zynteglo, inti se tingħata mediċini magħrufa bħala mediċina ta' mobilizzazzjoni u mediċina ta' kimoterapija (ara sezzjonijiet 3 u 4 għal aktar informazzjoni dwar dawn il-mediċini, inkluż effetti sekondarji possibbli).
Finnish: • ihon hankauma/naarmuuntuminen
Maltese: • infjammazzjoni tal-marrara • ġebla fil-marrara
Finnish: Suositeltu vähimmäisannos on sama aikuisille ja vähintään 12-vuotiaille nuorille.
Maltese: Id-doża minima rakkomandata hi l-istess għall-adulti u għall adolexxenti ta' 12-il sena jew iżjed.
Finnish: • matala kehon lämpötila
Maltese: • temperatura baxxa tal-ġisem
Finnish: Sähköposti: medinfo@bluebirdbio.com
Maltese: L-Olanda e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
Finnish: Transfuusioista eroon pääsyn keston minimiarvo oli 12,0+, maksimiarvo 18,2+ kuukautta (N=4).
Maltese: Il-pazjenti kollha li kisbu TI żammew TI b'tul ta' TI min, mass ta'12.0+, 18.2+ xhur (N=4).
Finnish: Pussin tunniste:
Maltese: Riżultati finali:
Finnish: Erä:
Maltese: DIN:
Finnish: Pitoisuus on 1.2-20 × 106 CD34+ -solua (veren kantasolua) millilitrassa.
Maltese: Il-konċentrazzjoni hija 1.2-20 × 106 ċelluli CD34+ (ċelluli staminali tad-demm) għal kull millilitru.
Finnish: FARMASEUTTISET TIEDOT 6.1 Apuaineet
Maltese: FARMAĊEWTIKU Lista ta' eċċipjenti
Finnish: Taulukot 1, 2 ja 3 ovat luetteloita haittavaikutuksista, jotka liittyvät mobilisaatioon/afereesiin (taulukko 1), myeloablatiiviseen esihoitoon (taulukko 2) ja Zynteglo-valmisteeseen (taulukko 3), ja joita on tullut transfuusioriippuvaista β-talassemiaa sairastaville potilaille Zynteglo-valmisteen kliinisissä tutkimuksissa.
Maltese: It-Tabelli 1, 2, u 3 huma listi ta' reazzjonijiet avversi attribwiti għal mobilizzazzjoni/aferesi, kondizzjonament majeloablattiv, u Zynteglo, rispettivament, esperjenzati minn pazjenti b'TDT fi provi kliniċi b'Zynteglo.
Finnish: Insertionaalisen onkogeneesin riski
Maltese: Riskju ta' onkoġeneżi inserzjali
Finnish: Transfuusioriippuvaista β-talassemiaa sairastavilla potilailla, joita hoidettiin Zynteglo-valmisteella ja jotka saavuttivat verihiutaleiden tarttumisen, verihiutaleiden tarttumisen mediaani oli 41,0 vuorokautta (minimi 19, maksimi 191) kliinisissä tutkimuksissa (N=39).
Maltese: Pazjenti b'TDT ikkurati b'Zynteglo li kisbu trapjant tal-plejtlits kellhom trapjant tal-plejtlits medjan (min, mass) f'Jum 41.0 (19, 191) fi provi kliniċi (N=39).
Finnish: Zynteglo 1,2-20 × 106 solua/ml infuusioneste, dispersio (autologiset βA-T87Q-globiini-geeniä koodaavat CD34+-solut) Laskimoon.
Maltese: Zynteglo 1.2-20 × 106 ċelluli/mL dispersjoni għall-infużjoni (ċelluli CD34+ awtologi li jikkodifikaw il-ġene βA-T87Q-globin)
Finnish: • positiivinen Aspergillus-testin tulos (sienen aiheuttama keuhkosairaus)
Maltese: • test pożittiv għal Apergillus (mard tal-pulmun ikkawżat minn fungu)
Finnish: Vain muutama sellainen potilas sisällytettiin mukaan kliinisiin tutkimuksiin, joilla on genotyyppejä, joiden tunnuspiirteenä on vähäinen endogeeninen β-globiinin tuotanto, joka on fenotyyppisesti samanlaista kuin potilailla, joilla on β0/β0 -genotyyppi, kuten potilaat, jotka ovat homotsygoottisia IVS-I-110:n tai IVS-I-5:n osalta.
Maltese: Ftit pazjenti biss ġew inklużi fl-istudji kliniċi b'ġenotipi kkaratterizzati minn produzz endoġena baxxa talβ-globin fenotipikament simili għal pazjenti b'ġenotip β0/β0, bħal pazjenti li huma omożigotiċi għal IVS-I-110 jew IVS-I-5.
Finnish: Teho perustui tutkimukseen, jossa oli 32 transfuusioriippuvaista, non-β0/β0-genotyyppistä β-talassemiaa sairastavaa aikuis- ja nuorisopotilasta,jotka saivat Zynteglo-hoitoa (N=10, tutkimus HGB-204; N=4, tutkimus HGB-205; N=15, tutkimus HGB-207; N=3, tutkimus HGB-212) (ks. taulukko 4).
Maltese: Effikaċja klinika L-effikaċja kienet ibbażata fuq 32 pazjent adult u adolexxenti b'TDT u ġenotip mhux β0/β0 ikkurati b'Zynteglo (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) (ara Tabella 4).
Finnish: Suositeltu Zynteglo-valmisteen vähimmäisannos on 5,0 × 106 CD34+ -solua/kg.
Maltese: Id-doża rakkomandata minima ta' Zynteglo hija 5.0 × 106 ċelluli CD34+/kg.
Finnish: bluebird bio (Netherlands) B.V.
Maltese: bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7
Finnish: Seerumin ferritiinin mediaani lähtötilanteessa oli 3778,7 (minimi 784, maksimi 22517) pmol/l ja maksan rautapitoisuuden mediaani oli 6,75 (minimi 1,0, maksimi 41,0) mg/g (N=10, tutkimus HGB 204; N=4, tutkimus HGB 205; N=15, tutkimus HGB 207; N=3, tutkimus HGB 212).
Maltese: Il-ferritin medjan fis-serum (min, mass) fil-linja bażi kien 3778.7 (784, 22517) pmol/L u l-konċentrazzjoni medjana (min, mass) tal-ħadid fil-fwied kienet 6.75 (1.0, 41.0) mg/g (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212).
Finnish: Yhden infuusiopussin sulattaminen kestää noin 2-4 minuuttia.
Maltese: It-tidwib ta' kull borża tal-infużjoni jieħu madwar 2 sa 4 minuti.
Finnish: Kolme tutkimuksessa HGB-205 olevaa potilasta aloitti flebotomian.
Maltese: Tliet pazjenti f'HGB-205 bdew il-flebotomija.
Finnish: • epänormaali makutunto
Maltese: • addome mkabbar
Finnish: Geneettisesti muunneltu autologinen CD34+ -soluilla rikastettu populaatio, joka sisältää hematopoieettisia kantasoluja, jotka on transdusoitu βA-T87Q-globiini-geeniä koodaavalla lentivirusvektorilla, vahvuus 1,2-20 × 106 solua/ml.
Maltese: Popolazzjoni ta' ċellula CD34+ awtologa ġenetikament modifikata li fiha ċelluli staminali ematopojetiċi trasdotti b'vettur lentivirali li jikkodifika l-βA-T87Qġene globina b'qawwa ta' 1.2-20 × 106 ċellula/mL.
Finnish: Tutkimuksissa HGB-207 ja HGB-212 maksan veno-okklusiivisen taudin/maksan sinusoidaalisen obstruktio-oireyhtymän estohoito vaadittiin laitoksen hoitokäytännön mukaisesti ursodeoksikoolihapolla tai defibrotidilla toteutettuna.
Maltese: F'HGB-207 u HGB-212 kienet meħtieġa profilassi għall-VOD/sindrome ta' ostruzzjoni sinusojdali tal-fwied għal kull prattika istituzzjonali b'ursodeoxycholic acid jew defibrotide.
Finnish: Tutkimus HGB-205
Maltese: HGB-205
Finnish: Tutkimus HGB-204
Maltese: HGB-204
Finnish: Luuydinbiopsiat, jotka otettiin ennen hoitoa, olivat transfuusioriippuvaisen β-talassemian diagnoosin mukaisia, mukaan lukien matala myeloidi/erytroidi suhde (N=15, tutkimus HGB 207), viitaten erytroidihyperplasiaan.
Maltese: Bijopsiji tal-mudullun li ttieħdu qabel il-kura kienu konsistenti ma' dijanjożi ta' TDT, inkluż proporzjon majelojde/eritrojdju baxx (N=15, HGB-207), li jirrifletti iperplasija tal-eritrojdju.
Finnish: • Sulata Zynteglo 37°C:ssa vesihauteessa tai kuivahauteessa.
Maltese: • Ħoll Zynteglo f'temperatura ta' 37°C f'banju tal-ilma jew banju xott.
Finnish: Ks. kohta 2 Zynteglo sisältää natriumia.
Maltese: Ara sezzjoni 2, Kontenut tas-sodium.
Finnish: Hypokalemia, Hypomagnesemia
Maltese: Iponatremija, Ipofosfatemija
Finnish: Varalle keräämistä voidaan tarvita varahoitona, jos kyseessä on: 1) Zynteglo-valmisteen heikentyminen myeloablatiivisen esihoidon jälkeen ja ennen Zynteglo-infuusiota, 2) ensisijainen siirteen tarttumisen epäonnistuminen, tai 3) siirteen tarttumisen häviäminen Zynteglo-infuusion jälkeen (ks. kohta 4.4).
Maltese: Tista' tkun meħtieġa kollezzjoni ta' back-up għal kura ta' salvataġġ jekk ikun hemm: 1) kompromess ta' Zynteglo wara l-bidu ta' kondizzjonament majeloablattiv u qabel l-infużjoni ta' Zynteglo, 2) falliment primarju tat-trapjant, jew 3) telf tat-trapjant wara infużjoni b'Zynteglo (ara sezzjoni 4.4).
Finnish: In vitro-immortalisaatiomääritys (IVIM), joka toteutettiin BB305-lentivirusvektorilla transdusoiduille hiiren luuydinsoluille, osoitti mutageenisen potentiaalin olevan minimaalista (Fitness-pistemäärä ≈ 0,1 × 10-4).
Maltese: Assaġġ tal-immortalizzazzjoni in vitro (IVIM) imwettaq b'ċelluli tal-mudullun tal-ġrieden (BMCs) BB305 trasdotti b'LVV uriet potenzjal mutaġeniku minimu (Punteġġ ta' Idoneità ≈ 0.1 × 10)-4).
Finnish: Tutkimus Kokonaismäärä (nuoria)
Maltese: Studju Numru totali (adolexxenti)
Finnish: Kliinisissä tutkimuksissa potilaiden saamien veren punasolusiirtojen mediaanitilavuus oli 175,7 (minimi 139, maksimi 251) ml/kg/vuosi ja veren punasolusiirtojen määrän mediaani oli 14,8 (minimi 10, maksimi 40) transfuusiota vuotta kohden.
Maltese: Fl-istudji kliniċi, il-pazjenti ngħataw volum medjan (min, mass) ta' trasfużjoni ta' RBC ta' 175.7 (139, 251) mL/kg/sena u numru medjan (min, mass) ta' 14.8 (10, 40) trasfużjonijiet RBC kull sena.
Finnish: Luotettavia ehkäisymenetelmiä ovat mm. kierukka tai suun kautta otettavan ehkäisyvalmisteen (e-pillerin) ja kondomien yhdistelmä.
Maltese: Metodi affidabbli ta' kontraċettiv jinkludi apparat intraurinarju jew taħlita ta' kontraċettiv orali (magħruf ukoll bħala l-pillola) u kondoms.
Finnish: Kliinisissä tutkimuksissa on annettu annoksia, jotka ovat olleet enintään 20 × 106 CD34+ -solua/kg.
Maltese: Fi studji kliniċi ngħataw dożi sa 20 × 106 CD34+ ċelluli/kg.
Finnish: Sisällön määrä (lääkepitoisuus)
Maltese: Kontenut (konċentrazzjoni)
Finnish: (ks. kohta 4.4).
Maltese: (ara taqsima 4.4).
Finnish: Yleiset: Kohonneet kolesteroliarvot15
Maltese: Komuni: Livelli għolja ta' kolesterol15