FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Dutch: Ze verminderen ook het effect van het geneesmiddel op niet-kankercellen, zodat de kans op bepaalde bijwerkingen kleiner is.
Czech: Omezují také působení léčivého přípravku na buňky, které nejsou nádorové, čímž snižují pravděpodobnost výskytu nežádoucích účinků.
Dutch: Doxolipad zou worden gebruikt voor de behandeling van gemetastaseerde borstkanker bij patiënten die een risico op hartproblemen lopen (‘gemetastaseerd' betekent dat de kanker zich naar andere delen van het lichaam heeft verspreid) en eierstokkanker bij vrouwen bij wie een eerdere behandeling, waaronder een op platina gebaseerd geneesmiddel tegen kanker, niet meer werkt.
Czech: Přípravek Doxolipad měl být používán k léčbě metastazujícího karcinomu prsu u pacientek s rizikem srdečních obtíží („metastazující" znamená, že se karcinom rozšířil do jiných částí těla) a k léčbě karcinomu vaječníku u žen, u nichž přestala předchozí léčba - včetně onkologických léčivých přípravků na bázi platiny - působit.
Dutch: Doxolipad werd ontwikkeld als een ‘hybride geneesmiddel'.
Czech: Přípravek Doxolipad byl vyvinut jako „hybridní léčivý přípravek".
Dutch: De firma deelde het CHMP mee dat er in de EU momenteel geen patiënten deelnemen aan klinische proeven met Doxolipad.
Czech: Společnost informovala výbor CHMP, že v EU v současné době neprobíhají s přípravkem Doxolipad žádné klinické studie.
Dutch: Op 31 januari 2019 bracht het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een negatief advies uit, met een aanbeveling tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Doxolipad, bedoeld voor de behandeling van borst- en eierstokkanker.
Czech: Dne 31. ledna 2019 přijal Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) záporné stanovisko ve věci registrace léčivého přípravku Doxolipad určeného k léčbě karcinomu prsu a vaječníků a doporučil registraci tohoto přípravku zamítnout.
Dutch: Het CHMP adviseerde daarom de handelsvergunning voor Doxolipad te weigeren.
Czech: Výbor CHMP proto doporučil, aby byla registrace přípravku Doxolipad zamítnuta.
Dutch: De stof werkt in op het DNA dat in cellen aanwezig is en voorkomt zo dat de cellen het DNA kopiëren en eiwitten aanmaken.
Czech: Působí tak, že narušuje DNA uvnitř buněk, čímž zabraňuje dalšímu přepisu DNA a tvorbě bílkovin.
Dutch: De aanvrager heeft gegevens uit de wetenschappelijke literatuur en gegevens uit studies met proefmodellen ingediend, waaronder vergelijkingen met een ander goedgekeurd geneesmiddel, Caelyx, dat doxorubine in gepegyleerde liposomale vorm bevat.
Czech: Žadatel předložil údaje z vědecké literatury a údaje ze studií prováděných na experimentálních modelech, včetně porovnání s jiným, již registrovaným léčivým přípravkem na bázi doxorubicinu, přípravkem Caelyx, který obsahuje doxorubicin v pegylované lipozomální formě.
Dutch: Het CHMP was derhalve van mening dat er onvoldoende bewijs was om aan te tonen dat Doxolipad biologisch gelijkwaardig was aan Caelyx, en dat het niet mogelijk was vast te stellen dat de voordelen van Doxolipad groter zijn dan de risico's ervan.
Czech: Výbor CHMP se tudíž přiklonil ke stanovisku, že neexistuje dostatek důkazů pro prokázání toho, že přípravky Doxolipad a Caelyx jsou bioekvivalentní, a není možné stanovit, zda přínosy přípravku Doxolipad převyšují jeho rizika.
Dutch: Dit betekent dat Doxolipad bedoeld was om gelijkwaardig te zijn aan een ‘referentiegeneesmiddel' dat al in de Europese Unie is toegelaten onder de naam Adriamycine.
Czech: Znamená to, že přípravek Doxolipad měl být obdobou „referenčního léčivého přípravku", který je již v Evropské unii registrován, a sice přípravku Adriamycin.
Dutch: Hoewel Adriamycine het referentiegeneesmiddel voor Doxolipa is, kon dit middel in het bioequivalentieonderzoek niet worden gebruikt omdat het doxorubicine bevat in een andere vorm (niet ingekapseld in gepegyleerde liposomen).
Czech: Ačkoli je referenčním léčivým přípravkem přípravku Doxolipad přípravek Adriamycin, nemohl být v této studii bioekvivalence použit, neboť obsahuje doxorubicin v jiné formě (není uzavřen v pegylovaných lipozomech).
Dutch: De resultaten van het bio-equivalentieonderzoek wezen uit dat Doxolipad vergelijkbaar is met Caelyx in termen van ‘in liposomen ingekapselde doxorubicine', maar toonden niet aan dat de hoeveelheid „vrije doxorubine" voor beide geneesmiddelen hetzelfde is.
Czech: Výsledky studie bioekvivalence prokázaly srovnatelnost přípravků Doxolipad a Caelyx, pokud jde o „doxorubicin uzavřený v lipozomech", neprokázaly však, že v obou léčivých přípravcích je obsaženo stejné množství „volného doxorubicinu".
Dutch: Aangezien Doxolipad werd ontwikkeld als hybride geneesmiddel, diende de firma ook de resultaten in van een studie waarin werd nagegaan of het middel ‘bio-equivalent' is aan Caelyx.
Czech: Vzhledem k tomu, že přípravek Doxolipad byl vyvinut jako hybridní léčivý přípravek, společnost předložila výsledky studií provedených za účelem prokázání jeho „bioekvivalence" s přípravkem Caelyx.
Dutch: Hoe werkt Doxolipad?
Czech: Jak přípravek Doxolipad působí?
Dutch: De werkzame stof in Doxolipad, doxorubicine, is een cytotoxisch geneesmiddel dat behoort tot de groep van de ‘antracyclinen'.
Czech: Léčivá látka v přípravku Doxolipad, doxorubicin, je cytotoxikum, které patří do skupiny „antracyklinů".
Dutch: De aanbeveling werd bevestigd na heronderzoek.
Czech: Doporučení zamítnout žádost výbor CHMP potvrdil i po přezkoumání.
Dutch: Bij Doxolipad is de werkzame stof ingekapseld in ‘gepegyleerde liposomen' (kleine vetbolletjes die bedekt zijn met de chemische stof polyethyleenglycol).
Czech: V přípravku Doxolipad je doxorubicin uzavřen do „pegylovaných lipozomů" (mikroskopických tukových částic, které jsou potaženy chemickou látkou zvanou polyethylenglykol).
Dutch: Doxolipad is een geneesmiddel tegen kanker dat de werkzame stof doxorubicine bevat.
Czech: Doxolipad je onkologický léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku doxorubicin.
Dutch: Voor welke behandeling was Doxolipad bedoeld?
Czech: K čemu měl být přípravek Doxolipad používán?
Dutch: Het verschil tussen de middelen is dat de werkzame stof doxorubicine in Doxolipad is ingekapseld in kleine vetbolletjes genaamd liposomen (zie hieronder voor verdere bijzonderheden).
Czech: Rozdíl mezi přípravky spočívá v tom, že v případě přípravku Doxolipad je léčivá látka doxorubicin uzavřena do mikroskopických vrstev tuku, tzv. lipozomů (podrobnosti viz níže).
Dutch: 1 april 2016
Czech: 1. dubna 2016
Dutch: De aanvrager heeft een verzoek gedaan tot heroverweging van het advies.
Czech: Žadatel požádal o přezkoumání stanoviska.
Dutch: Meer informatie over de aanwijzing als weesgeneesmiddel is hier te vinden: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.
Czech: Další informace o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění naleznete zde: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Dutch: Wat is Dropcys?
Czech: Co je Dropcys?
Dutch: Tijdens de heroverweging bekeek het CHMP opnieuw de gegevens van de firma.
Czech: Během opětovného přezkoumání výbor CHMP znovu prostudoval údaje předložené společností.
Dutch: Daarnaast bestonden er bij het CHMP bedenkingen over andere bestanddelen van het geneesmiddel, hun invloed op de langetermijnveiligheid, met name bij kinderen, en over de stabiliteit en steriliteit van de oplossing na bereiding.
Czech: Kromě toho měl výbor CHMP obavy ohledně dalších složek léčivého přípravku, jejich dopadu na dlouhodobou bezpečnost, zejména u dětí, a ohledně stability a sterility roztoku po jeho přípravě.
Dutch: Het CHMP oordeelde dat de studies uit de medische literatuur die ter ondersteuning van de aanvraag werden overgelegd, ontoereikend waren.
Czech: Výbor CHMP usoudil, že studie z lékařské literatury předložené na podporu žádosti jsou nedostatečné.
Dutch: Na de redenen voor dit verzoek te hebben overwogen, onderzocht het CHMP het oorspronkelijke advies opnieuw en bevestigde op 1 april 2016 de aanbeveling tot weigering van de handelsvergunning.
Czech: Výbor CHMP poté, co posoudil důvody tohoto požadavku, opětovně přezkoumal své původní stanovisko a dne 1. dubna 2016 potvrdil zamítnutí registrace.
Dutch: Het Comité bevestigde het advies dat de doeltreffendheid van Dropcys bij de behandeling van cornea-afzettingen niet voldoende was aangetoond en dat er nog onopgeloste kwesties waren betreffende de formulering en de langetermijnveiligheid en steriliteit van het geneesmiddel.
Czech: Výbor potvrdil své stanovisko, že účinnost přípravku Dropcys při léčbě rohovkových depozit nebyla dostatečně prokázána a že zůstaly nevyřešeny otázky týkající se lékové formy a dlouhodobé bezpečnosti a sterility přípravku.
Dutch: Hoewel de rol van oogdruppels met mercaptamine bij de behandeling van cornea-afzettingen voldoende lijkt te worden ondersteund door de literatuur, de huidige klinische aanbevelingen en het standaardgebruik van de stof in ziekenhuispreparaten waren er weinig gegevens die de doeltreffendheid van de concentratie mercaptamine in Dropcys (0,1% oplossing) ondersteunden.
Czech: Ačkoli se úloha očních kapek s merkaptaminem při léčbě rohovkových depozit zdá být dostatečně podložená literaturou, stávajícími klinickými doporučeními a jeho rutinním používáním v nemocničních přípravcích, bylo předloženo málo údajů podporujících účinnost koncentrace merkaptaminu použité v přípravku Dropcys (0,1% roztok).
Dutch: Daarom was het CHMP van mening dat de voordelen van Dropcys niet opwogen tegen de risico's ervan en adviseerde het de handelsvergunning te weigeren.
Czech: Výbor CHMP tudíž dospěl k názoru, že přínosy přípravku Dropcys nepřevyšují jeho rizika, a doporučil registraci zamítnout.
Dutch: Cystinose is een zeldzame erfelijke ziekte veroorzaakt door de ophoping van een stof genaamd cystine, die kristallen vormt in cellen, met name cellen in de cornea en de nieren.
Czech: Cystinóza je vzácné dědičné onemocnění způsobené hromaděním látky zvané cystin, která vytváří krystalky uvnitř buněk, zejména v buňkách rohovky a ledvin.
Dutch: Omdat mercaptamine al jarenlang wordt gebruikt voor de behandeling van cystinose en het gebruik ervan algemeen is erkend, presenteerde de aanvrager gegevens uit de medische literatuur ter ondersteuning van zijn aanvraag voor Dropcys.
Czech: Protože se merkaptamin používá k léčbě cystinózy mnoho let a jeho použití je dobře zavedené, předložil zadavatel na podporu své žádosti pro přípravek Dropcys údaje z lékařské literatury.
Dutch: Dropcys is een geneesmiddel dat de werkzame stof mercaptaminehydrochloride (ook bekend als cysteaminehydrochloride) bevat.
Czech: Dropcys je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku merkaptamin-hydrochlorid (známý rovněž jako cysteamin-hydrochlorid).
Dutch: Het CHMP herbevestigde dan ook zijn eerdere aanbeveling om aan het geneesmiddel geen handelsvergunning te verlenen.
Czech: Výbor CHMP tedy znovu potvrdil své předchozí doporučení zamítnout registraci tohoto léčivého přípravku.
Dutch: Geneesmiddelen die mercaptaminehydrochloride bevatten, zijn in de EU goedgekeurd voor gebruik via de mond bij de behandeling van cystinose.
Czech: Léčivé přípravky obsahující merkaptamin-hydrochlorid jsou v EU registrovány k podávání ústy při léčbě cystinózy.
Dutch: Hoe werd verwacht dat Dropcys zou werken?
Czech: Jak by měl přípravek Dropcys působit?
Dutch: De ophoping van cystinekristallen in cellen van de cornea kan de ogen beschadigen en ernstige problemen met het gezichtsvermogen veroorzaken.
Czech: Hromadění krystalků cystinu uvnitř buněk rohovky může poškodit oči a vést k závažným zrakovým problémům.
Dutch: Op 17 december 2015 bracht het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een negatief advies uit, met een aanbeveling tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Dropcys, bedoeld voor preventie en behandeling van de ophoping van het aminozuur cystine in de cornea (het hoornvlies, de doorzichtige laag aan de voorzijde van het oog).
Czech: Dne 17. prosince 2015 Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) přijal záporné stanovisko ve věci registrace léčivého přípravku Dropcys určeného k prevenci a léčbě hromadění aminokyseliny cystinu v rohovce (průhledné vrstvě v přední části oka) a doporučil registraci tohoto přípravku zamítnout.
Dutch: Oftalmologische formuleringen (formuleringen voor gebruik in het oog) van mercaptamine worden lokaal vervaardigd en gebruikt voor de behandeling van oogsymptomen.
Czech: Oftalmické (oční) lékové formy merkaptaminu se vyrábějí místně a používají se k léčbě očních příznaků.
Dutch: Dropcys werd op 15 oktober 2014 voor de behandeling van cystinose aangewezen als ‘weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Czech: Přípravek Dropcys byl označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění dne 15. října 2014.
Dutch: Verwacht werd dat de werkzame stof in Dropcys, mercaptaminehydrochloride, een reactie zou aangaan met cystine waardoor dit zou oplossen en stoffen zou vormen die uit de cellen zouden kunnen worden verwijderd.
Czech: Léčivá látka v přípravku Dropcys, merkaptamin-hydrochlorid, měla s cystinem reagovat tak, že se cystin rozpustí a vzniknou látky, které lze z buněk odstranit.
Dutch: Wanneer het geneesmiddel in het oog wordt gedruppeld, zou de hoeveelheid cystine in de cellen van de cornea naar verwachting afnemen, met als gevolg dat de ogen minder beschadigd zouden raken.
Czech: Když se tento léčivý přípravek aplikuje do oka, mělo by se množství cystinu v buňkách rohovky snížit, a tím omezit rozsah poškození oka.
Dutch: De firma informeerde het CHMP dat er momenteel geen studies met Dropcys worden uitgevoerd of dat het middel wordt verstrekt met speciale toestemming.
Czech: Společnost informovala výbor CHMP, že v současné době neprobíhají žádné klinické studie ani programy, v nichž je přípravek Dropcys podáván v rámci léčby z humánních důvodů.
Dutch: Het had op de markt moeten komen als poeder en oplosmiddel voor een oplossing voor oogdruppels.
Czech: Měl být k dispozici ve formě prášku a rozpouštědla pro přípravu roztoku na oční kapky.
Dutch: Dropcys was bedoeld voor de preventie en behandeling van cystinose met aantasting van de cornea.
Czech: Přípravek Dropcys měl být používán k prevenci a léčbě cystinózy postihující rohovku.
Dutch: Welke gevolgen heeft de weigering voor patiënten die deelnemen aan klinische proeven of die het geneesmiddel met speciale toestemming krijgen toegediend?
Czech: Jaké jsou důsledky zamítnutí registrace pro pacienty zařazené do klinických studií nebo do programů, v nichž je přípravek Dropcys podáván v rámci léčby z humánních důvodů (na základě principu tzv. compassionate use)?
Dutch: Voor welke behandeling was Dropcys bedoeld?
Czech: Na co měl být přípravek Dropcys používán?
Dutch: De firma overlegde de resultaten van vier hoofdonderzoeken waaraan in totaal 588 patiënten deelnamen.
Czech: Společnost předložila výsledky ze 4 hlavních studií, do kterých bylo zařazeno celkem 588 pacientů.
Dutch: De firma kan binnen 15 dagen na ontvangst van de kennisgeving van dit negatieve advies verzoeken om een heroverweging van het advies.
Czech: Tato společnost může do patnácti dnů od doručení oznámení o tomto záporném stanovisku požádat o jeho přezkoumání.
Dutch: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 januari 2018
Czech: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26.
Dutch: De firma die de aanvraag indiende, is Renable Pharma Limited.
Czech: Žádost o registraci podala společnost Renable Pharma Limited.
Dutch: EnCyzix zou worden gebruikt bij mannen met overgewicht met een body mass index (BMI) van ten minste 25 kg/m2.
Czech: Přípravek EnCyzix se měl používat u mužů s nadváhou s indexem tělesné hmotnosti (BMI) nejméně 25 kg/m2.
Dutch: Bij deze aandoening werken de geslachtsorganen (de testes bij mannen) niet goed, wat leidt tot symptomen zoals onvruchtbaarheid, een laag libido, impotentie, verzwakte botten en gewichtstoename.
Czech: Při tomto onemocnění sexuální orgány (varlata u mužů) nefungují správně, což vede k příznakům, jako je neplodnost, nízké libido, impotence, oslabené kosti a přírůstek hmotnosti.
Dutch: De voornaamste graadmeters voor de werkzaamheid waren de hoeveelheid geproduceerde sperma en de concentratie testosteron.
Czech: Hlavními měřítky účinnosti bylo množství spermií a hladiny testosteronu.
Dutch: Wat is EnCyzix?
Czech: Co je EnCyzix?
Dutch: Mannen met overgewicht met hypogonadotropisch hypogonadisme maken te veel van het hormoon oestrogeen aan.
Czech: Muži s nadváhou s hypogonadotropním hypogonadismem vytvářejí příliš velké množství hormonu estrogenu.
Dutch: Daarnaast bestaat er een risico op veneuze trombo-embolie (problemen als gevolg van de vorming van bloedstolsels in de aderen).
Czech: Kromě toho v souvislosti s tímto léčivým přípravkem existuje riziko žilní tromboembolie (potíží způsobených tvorbou krevních sraženin v žilách).
Dutch: Het zou verkrijgbaar zijn in de vorm van capsules voor inname via de mond.
Czech: Měl být k dispozici ve formě tobolek určených k užití ústy.
Dutch: Daarom was het CHMP van mening dat de voordelen van EnCyzix niet opwogen tegen de risico's ervan en adviseerde het de handelsvergunning te weigeren.
Czech: Výbor CHMP tudíž zastával názor, že přínosy přípravku EnCyzix nepřevyšují jeho rizika, a doporučil registraci zamítnout.
Dutch: EnCyzix zou worden gebruikt voor de behandeling van hypogonadotropisch hypogonadisme bij mannen.
Czech: Přípravek EnCyzix měl být používán k léčbě hypogonadotropního hypogonadismu u mužů.
Dutch: Hierdoor stopt het vrijkomen van andere hormonen genaamd gonadotrofinen, die ervoor zorgen dat de testes testosteron aanmaken en normaal functioneren.
Czech: Tím se zastaví uvolňování dalších hormonů zvaných gonadotropiny, které jsou nezbytné k tvorbě testosteronu ve varlatech a k normálnímu fungování varlat.
Dutch: Op 25 januari 2018 bracht het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een negatief advies uit, met een aanbeveling tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel EnCyzix, bedoeld voor de behandeling van hypogonadotropisch hypogonadisme bij mannen.
Czech: Dne 25. ledna 2018 přijal Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) záporné stanovisko ve věci registrace léčivého přípravku EnCyzix určeného k léčbě hypogonadotropního hypogonadismu u mužů a doporučil registraci tohoto přípravku zamítnout.
Dutch: Het CHMP merkte op dat, hoewel in de onderzoeken een verhoging van de concentratie testosteron bij gebruik van EnCyzix werd aangetoond, er niet werd gekeken of EnCyzix symptomen zoals botsterkte, gewichtstoename, impotentie en een laag libido zou verminderen.
Czech: Výbor CHMP poznamenal, že ačkoli studie prokázaly v souvislosti s přípravkem EnCyzix zvýšení hladiny testosteronu, nezkoumaly, zda přípravek EnCyzix zlepšuje příznaky, jako je síla kostí, zvýšení tělesné hmotnosti, impotence a libido.
Dutch: EnCyzix is een geneesmiddel dat de werkzame stof enclomifeen bevat.
Czech: EnCyzix je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku enklomifen.
Dutch: Hoe werkt EnCyzix?
Czech: Jak přípravek EnCyzix působí?
Dutch: Weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van EnCyzix (enclomifeen) EMA/CHMP/54473/2018
Czech: EMA/CHMP/54473/2018
Dutch: EnCyzix remt het vrijkomen van het overtollig oestrogeen, zodat gonadotrofinen kunnen vrijkomen en de testes normaal kunnen werken.
Czech: Přípravek EnCyzix blokuje nadbytečné množství estrogenu, což umožňuje uvolňování gonadotropinů a normální funkci varlat.
Dutch: Patiënten kregen EnCyzix of placebo (een schijnbehandeling) met en zonder toediening van een testosterongel.
Czech: Pacientům byl podáván buď přípravek EnCyzix, nebo placebo (léčba neúčinným přípravkem) společně s
Dutch: De firma heeft het CHMP laten weten dat er momenteel geen patiënten deelnemen aan klinische proeven met EnCyzix noch patiënten zijn die het geneesmiddel met speciale toestemming krijgen toegediend.
Czech: Společnost výbor CHMP informovala, že neprobíhají žádné klinické studie ani programy, v nichž je přípravek EnCyzix podáván v rámci léčby z humánních důvodů.
Dutch: Voor welke behandeling was EnCyzix bedoeld?
Czech: K čemu měl být přípravek EnCyzix používán?
Dutch: Welke gevolgen heeft de weigering voor patiënten die deelnemen aan klinische proeven of het geneesmiddel met speciale toestemming krijgen toegediend?
Czech: Jaké jsou důsledky zamítnutí registrace pro pacienty zařazené do klinických studií nebo do programů, v nichž je přípravek EnCyzix podáván v rámci léčby z humánních důvodů (na základě principu tzv. compassionate use)?
Dutch: Wat is Exondys?
Czech: Co je Exondys?
Dutch: Indien u deelneemt aan een klinische proef en meer informatie wenst over uw behandeling, neemt u dan contact op met uw behandelend arts in het onderzoek.
Czech: Pokud jste zařazeni do klinické studie a potřebujete získat více informací o své léčbě, obraťte se na svého ošetřujícího lékaře v rámci studie.
Dutch: De firma vergeleek de resultaten van deze onderzoeken ook met diverse historische gegevens.
Czech: Společnost rovněž porovnala výsledky těchto studií s různými údaji z minulosti.
Dutch: 21 september 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Czech: EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Dutch: De methoden voor het vergelijken van de resultaten van de hoofdonderzoeken met historische gegevens waren niet toereikend om de werkzaamheid van het geneesmiddel te kunnen aantonen.
Czech: Metody porovnávání výsledků hlavních studií s údaji z minulosti nebyly uspokojivé z hlediska toho, aby bylo prokázáno, že je léčivý přípravek účinný.
Dutch: De firma die de aanvraag indiende, AVI Biopharma International Ltd, verzocht op 1 juni 2018 om een heronderzoek van het advies van het CHMP.
Czech: Společnost AVI Biopharma International Ltd, která podala žádost o registraci, dne 1. června 2018 požádala o přezkoumání stanoviska výboru CHMP.
Dutch: Hoe werkt Exondys?
Czech: Jak přípravek Exondys působí?
Dutch: Het zou verkrijgbaar zijn in de vorm van een concentraat voor oplossing voor infusie (indruppeling) in een ader.
Czech: Měl být k dispozici ve formě koncentrátu pro infuzní roztok (kapání) do žíly.
Dutch: Het CHMP was van mening dat er meer gegevens nodig waren om te kunnen aantonen dat de zeer lage hoeveelheden verkorte dystrofine die als gevolg van de behandeling met Exondys worden aangemaakt, relevante blijvende voordelen opleveren voor de patiënt.
Czech: Výbor usoudil, že je zapotřebí dalších údajů, které by prokázaly, že velmi malé množství zkráceného dystrofinu, které vzniklo v důsledku léčby přípravkem Exondys, přináší pacientům trvalý přínos.
Dutch: Bij het tweede onderzoek, een verlenging van het eerste onderzoek, werden diezelfde patiënten gedurende nog eens vier jaar allemaal behandeld met Exondys.
Czech: Druhá studie, která byla prodloužením první studie, zahrnovala stejné pacienty, kteří byli všichni léčeni přípravkem Exondys po dobu dalších 4 let.
Dutch: Exondys is een geneesmiddel dat de werkzame stof eteplirsen bevat.
Czech: Exondys je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku eteplirsen.
Dutch: Dit verkorte eiwit zal naar verwachting op vergelijkbare wijze werken als normale dystrofine en het lichaam helpen het tekort aan dystrofine te compenseren en zo de symptomen van DMD te verlichten.
Czech: Očekává se, že tato zkrácená bílkovina působí podobně jako normální dystrofin, přičemž pomáhá tělu vykompenzovat nedostatek dystrofinu a tím zmírnit příznaky Duchennovy svalové dystrofie.
Dutch: Exondys werd op 3 december 2008 voor de behandeling van DMD aangewezen als ‘weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Czech: Přípravek Exondys byl označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění" dne 3. prosince 2008.
Dutch: Na de redenen voor dit verzoek in aanmerking te hebben genomen, onderzocht het CHMP het advies opnieuw en bevestigde het op 20 september 2018 de weigering van de handelsvergunning.
Czech: Výbor CHMP poté, co posoudil důvody této žádosti, přezkoumal původní stanovisko a dne 20. září 2018 potvrdil zamítnutí registrace.
Dutch: De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was de verandering in de afstand die de patiënt na 24 weken in zes minuten kon lopen.
Czech: Hlavním měřítkem účinnosti byla změna ušlé vzdálenosti během 6minutového testu chůze provedeného po 24 týdnech.