FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Finnish: Potilaat satunnaistettiin suhteessa 2:1, ja he saivat 20 mg/kg Myozyme-valmistetta (n=60) tai lumelääkettä (n=30) kerran kahdessa viikossa 78 viikon (18 kuukauden) ajan.
Polish: Pacjenci byli przydzieleni losowo do grup w stosunku 2:1 i otrzymywali 20 mg/kg mc. produktu Myozyme (n = 60) lub placebo (n = 30) raz na dwa tygodnie przez 78 tygodni (18 miesięcy).
Finnish: Haittavaikutukset olivat useimmiten lieviä tai keskivaikeita, ja lähes kaikki haittavaikutukset ilmaantuivat joko infuusion aikana tai kahden tunnin kuluessa infuusion päättymisestä (infuusioon liittyvät reaktiot).
Polish: Działania niepożądane miały przeważnie przebieg łagodny do umiarkowanego i prawie wszystkie wystąpiły w trakcie infuzji lub w ciągu 2 godzin po jej zakończeniu (reakcje związane z infuzją, IAR).
Finnish: Käyttämätön lääkevalmiste on hävitettävä.
Polish: Wszelkie resztki niewykorzystanego produktu należy zniszczyć.
Finnish: Infuusioon liittyvien reaktioiden riski näyttää olevan suurentunut infantiilista tautimuotoa sairastavilla potilailla, joiden IgG-vasta-ainetitterit ovat suuret.
Polish: Wydaje się, że ryzyko pojawienia się reakcji związanych z infuzją jest większe u pacjentów z rozpoznaniem postaci niemowlęcej, u których występuje wzrost miana przeciwciał IgG.
Finnish: Potilailla oli erilaisia oireita ja löydöksiä, jotka liittyivät etenkin hengitysjärjestelmään ja kardiovaskulaariseen järjestelmään tai joita luonnehti turvotus ja/tai ihomuutokset (ks. kohta 4.4).
Polish: U pacjentów stwierdzano różnorodne objawy przedmiotowe i podmiotowe, zwłaszcza ze strony układu oddechowego, układu krążenia, obrzęki i (lub) objawy skórne (patrz punkt 4.4).
Finnish: Puristava tunne kurkussa tuntematon
Polish: Ucisk w gardle nieznana
Finnish: Pompen taudin muita nimityksiä ovat glykogeenin kertymäsairaus tyyppi II (GSD-II), AMD (acid maltase deficiency) ja tyypin II glykogenoosi.
Polish: Inne nazwy choroby Pompego to choroba spichrzania glikogenu typu II, niedobór kwaśnej maltazy i glikogenoza typu II.
Finnish: Kaikkien potilaiden hoito jatkui 52 viikon jälkeen yhteensä yli kolmen vuoden ajan (168 viikkoa, mediaani oli 121 viikkoa).
Polish: Po upływie 52 tygodni wszyscy pacjenci kontynuowali leczenie przez łączny okres przekraczający 3 lata (168 tygodni, mediana 121 tygodni).
Finnish: Lääke toimitetaan kuiva-aineena, joka sekoitetaan steriiliin veteen ennen antoa.
Polish: Lek jest dostarczany w postaci proszku, który przed podaniem miesza się z wodą do wstrzykiwań.
Finnish: Potilaita on tarkkailtava tarkoin, ja kaikki infuusioon liittyvät reaktiot, myöhäisreaktiot ja mahdolliset immunologiset reaktiot on raportoitava myyntiluvan haltijalle.
Polish: Należy ściśle monitorować stan pacjentów i zgłaszać podmiotowi odpowiedzialnemu posiadającemu pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wszystkie przypadki reakcji związanych z infuzją, reakcji opóźnionych i możliwych reakcji immunologicznych.
Finnish: Myozome-hoitoa saaneen potilasryhmän elinaika oli pidentynyt verrattuna hoitamattomien, historiallisten verrokkien potilasryhmän elinaikaan (ks. taulukko 2).
Polish: U pacjentów z grupy leczonej produktem leczniczym Myozyme wykazano wydłużony czas przeżycia w porównaniu z pacjentami z nieleczonej kohorty historycznej (patrz Tabela 2).
Finnish: • infuusiokohdassa tuntuva kipu tai paikallinen reaktio
Polish: • Ból lub miejscowy odczyn wokół miejsca podawania infuzji
Finnish: Osa näistä infuusioon liittyvistä reaktioista oli vakavia tai hengenvaarallisia.
Polish: Niektóre działania niepożądane związane z infuzją miały znaczne nasilenie lub zagrażały życiu.
Finnish: Hoitamattomien potilaiden historiallisessa kohortissa 5 potilasta 47:stä (10,6 %), joiden tiedot olivat käytettävissä, oli elossa 30 kuukauden ikäisenä (2,5 vuotta).
Polish: W historycznej, nieleczonej kohorcie po 30 miesiącach (2,5 roku) przy życiu pozostawało 5 z 47 pacjentów (10,6%) dostępnych analizie.
Finnish: Jos immuunivälitteisiä reaktioita esiintyy, alglukosidaasi alfan annon lopettamista on harkittava ja asianmukainen hoito on aloitettava.
Polish: Jeżeli wystąpią reakcje immunologiczne, należy rozważyć przerwanie podawania alglukozydazy alfa i rozpoczęcie odpowiedniego leczenia.
Finnish: 104 hoitoviikkoon mennessä kaikilla 13 potilaalla, joiden tiedot olivat käytettävissä, ikään suhteutettu paino oli säilynyt tai lisääntynyt (ja ylitti arvoltaan 3. persentiilin), kaikilla niillä 12 potilaalla, joiden tiedot olivat käytettävissä, pituus ylitti 3. persentiilin ja kaikilla 12 potilaalla, joiden tiedot olivat käytettävissä, pään ympärysmitta ylitti 3. persentiilin.
Polish: Po 104 tygodniach leczenia u wszystkich 13 pacjentów dostępnych analizie uzyskano utrzymanie lub poprawę grupy percentylowej masy ciała odpowiedniej do wieku (powyżej 3. percentyla), wszystkich 12 pacjentów dostępnych analizie zaklasyfikowano powyżej 3. percentyla dla wzrostu i wszystkich 12 pacjentów powyżej 3. percentyla dla obwodu głowy.
Finnish: Pompen tauti ilmenee kliinisesti tautikirjona, joka vaihtelee nopeasti etenevästä, infantiilisesta tautimuodosta (oireet havaitaan tavallisesti ensimmäisen elinvuoden aikana ja elinikäodote on hyvin lyhyt) hitaasti etenevään, myöhemmällä iällä ilmenevään muotoon.
Polish: Obraz kliniczny choroby Pompego można opisać, jako zespół chorób, począwszy od szybko postępującej postaci wczesnej (początek objawów choroby Pompego zwykle w ciągu pierwszego roku życia z bardzo krótką przewidywaną długością życia), aż do wolniej postępującej postaci późnej.
Finnish: Haittavaikutuksia esiintyi pääasiassa lääkehoidon antamisen aikana tai pian sen jälkeen (infuusioon liittyvät reaktiot).
Polish: Działania niepożądane najczęściej obserwowano podczas leczenia lub krótko po jego zakończeniu („reakcje związane z infuzją").
Finnish: Jos saat tällaisen reaktion, kerro heti lääkärillesi.
Polish: Jeśli u pacjenta wystąpi tego rodzaju reakcja, należy o niej bezzwłocznie powiadomić lekarza.
Finnish: Hoitoa aloitettaessa potilaiden iät olivat 6 kuukauden ja 3,5 vuoden välillä.
Polish: W chwili rozpoczęcia badania wiek uczestników wynosił od 6 miesięcy do 3,5 roku.
Finnish: Arvion on perustuttava sairauden kaikkiin kliinisiin manifestaatioihin.
Polish: Odpowiedź na leczenie należy regularnie oceniać na podstawie pełnej analizy wszystkich objawów klinicznych choroby.
Finnish: Duke Center -tutkimuskeskuksessa tehdyssä retrospektiivisessä sairauskertomusten tarkastelussa löydettiin 21 CRIM-negatiivista Pompen taudin infantiilista muotoa sairastavaa potilasta, joista 19 ei ollut saanut entsyymikorvaushoitoa, kun ITI-hoito aloitettiin.
Polish: W retrospektywnym przeglądzie przeprowadzonym w Duke Center zidentyfikowano 21 pacjentów z wczesną postacią choroby Pompego oraz ujemnym wynikiem badania CRIM, z których 19 nie było wcześniej poddanych ERT w momencie rozpoczęcia ITI.
Finnish: Infuusioon liittyviä reaktioita oli hieman useammalla potilaalla Myozyme-ryhmässä kuin lumelääkeryhmässä (28 % vastaan 23 %).
Polish: W grupie stosującej produkt Myozyme liczba pacjentów, u których wystąpiły IAR była nieznacznie większa niż w grupie placebo (28% wobec 23%).
Finnish: Kasvojen turvotus Kuumotus
Polish: Obrzęk twarzy Uczucie gorąca Gorączka
Finnish: Tämä lääkevalmiste sisältää alle 1 mmol natriumia (23 mg) yhdessä injektiopullossa, ts. se on käytännössä "natriumiton".
Polish: Lek Myozyme zawiera sód Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) w fiolce, jest więc zasadniczo „wolny od sodu".
Finnish: Potilaat, joilla on munuaisten ja maksan vajaatoiminta Myozyme-valmisteen tehoa ja turvallisuutta potilaille, joilla on maksan tai munuaisten toimintahäiriö, ei ole tutkittu eikä näille potilaille voida antaa erityisiä annossuosituksia.
Polish: Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek i wątroby Nie oceniono bezpieczeństwa stosowania i skuteczności produktu leczniczego Myozyme u pacjentów z zaburzeniem czynności nerek lub wątroby, dlatego nie można zalecić specjalnego sposobu dawkowania leku u tych pacjentów.
Finnish: Potilaat saivat Myozyme-valmistetta 20 mg/kg kerran kahdessa viikossa 52 viikon ajan, lukuun ottamatta 8 potilasta, jotka saivat 40 mg/kg viimeistään 26 viikon hoidon jälkeen.
Polish: Pacjenci otrzymywali produkt leczniczy Myozyme w dawce 20 mg/kg mc. raz na dwa tygodnie przez 52 tygodnie, z wyjątkiem 8 pacjentów, którzy otrzymywali dawkę 40 mg/kg mc. po upływie co najmniej 26 tygodni leczenia.
Finnish: Veriaivoesteen ja entsyymin molekyylikoon vuoksi alglukosidaasi alfa ei todennäköisesti pääse keskushermostoon.
Polish: Ze względu na barierę krew-mózg i wielkość cząsteczki enzymu przenikanie alglukozydazy alfa do ośrodkowego układu nerwowego jest mało prawdopodobne.
Finnish: Kussakin esiintyvyysluokassa haittavaikutukset on esitetty alenevassa vakavuusjärjestyksessä.
Polish: W każdej grupie częstości działania niepożądane są uporządkowane według ciężkości, w kolejności rosnącej.
Finnish: 1 injektiopullo infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten 10 injektiopulloa infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten 25 injektiopulloa infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten
Polish: 1 fiolka proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji 10 fiolek proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji 25 fiolek proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji
Finnish: Käyttöohjeet - liuottaminen, laimentaminen ja lääkkeen anto
Polish: Instrukcja użycia - odtworzenie, rozcieńczenie i podanie
Finnish: Entsyymi auttaa elimistöä säätämään glykogeenin määrää (glykogeeni on hiilihydraatti).
Polish: Enzym ten ułatwia kontrolę ilości glikogenu (jednego z węglowodanów) w organizmie.
Finnish: Toisen hoitovuoden jälkeen 15 potilaalla 17:stä ikään suhteutettu paino oli lisääntynyt (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 78-142 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 111 viikkoa), 10 potilaalla 16:sta ikään suhteutettu pituus oli lisääntynyt (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 90-130 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 113 viikkoa) ja 11 potilaalla 15:stä ikään suhteutettu pään ympärysmitta oli lisääntynyt (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 90-130 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 110 viikkoa).
Polish: W 2. roku leczenia u 15 z 17 pacjentów stwierdzono dalszą poprawę pod względem percentyla dla masy ciała odpowiedniej do wieku (długość okresu leczenia dla poszczególnych pacjentów wyniosła 78−142 tygodnie, a średni okres obserwacji 111 tygodni), u 10 z 16 pacjentów stwierdzono dalszą poprawę w zakresie percentyla dla wzrostu odpowiedniego do wieku (średnia długość okresu leczenia dla poszczególnych pacjentów wyniosła 90−130 tygodni, a średni okres obserwacji 113 tygodni), u 11 z 15 pacjentów dalszą poprawę percentyla obwodu głowy odpowiedniego do wieku (długość okresu leczenia dla poszczególnych pacjentów wyniosła 90−130 tygodni, a średni okres obserwacji 110 tygodni).
Finnish: Myozyme annetaan tiputuksessa laskimoon (infuusiona suoneen).
Polish: Lek Myozyme podaje się w kroplówce (infuzji dożylnej).
Finnish: Tällaiseen reaktioon liittyy erilaisia oireita, kuten matalaa verenpainetta, kipua tai epämukavuuden tunnetta rinnassa, kuristavaa tunnetta kurkussa, kasvojen, huulten tai kielen turpoamista (angioödeemaa), nokkosihottumaa (urtikariaa), huimausta, ihottumaa, ihon kutinaa, pahoinvointia, oksentelua, yskää ja bronkospasmia (katso kohdasta 4 yhteenveto kaikista infuusioon liittyvistä reaktioista).
Polish: Reakcję tę charakteryzują różne objawy, takie jak niskie ciśnienie tętnicze, dyskomfort w klatce piersiowej, uczucie ucisku w gardle, obrzęk twarzy, warg lub języka (obrzęk naczynioworuchowy), pokrzywka, zawroty głowy, wysypka, świąd skóry, nudności, wymioty, kaszel i skurcz oskrzeli (wykaz wszystkich reakcji związanych z infuzją, patrz punkt 4).
Finnish: Loput 9 potilasta joko kuolivat (5 potilasta) tai tarvitsivat invasiivista hengitystukea (4 potilasta).
Polish: Spośród pozostałych 9 pacjentów 5 zmarło, a 4 wymagało bezterminowego inwazyjnego wspomagania oddychania.
Finnish: Jauhe on valkoista tai kellertävää.
Polish: Proszek jest biały lub prawie biały.
Finnish: Jokaiseen 50 mg Myozyme-valmistetta sisältävään injektiopulloon lisätään 10,3 ml injektionesteisiin käytettävää vettä.
Polish: Do każdej fiolki zawierającej 50 mg produktu leczniczego Myozyme należy dodać 10,3 ml wody do wstrzykiwań.
Finnish: Ensimmäisen hoitovuoden (58-168 viikkoa) jälkeen vasemman kammion massa väheni vielä 9 potilaalla niistä 12:sta, joiden tiedot olivat käytettävissä.
Polish: Po pierwszym roku leczenia (58−168 tygodni) u 9 z 12 pacjentów dostępnych analizie nastąpiło dalsze zmniejszenie LVM.
Finnish: Tutkimuksesta saadut tiedot osoittivat, että ennaltaehkäisevä ITI-hoito estää tai vähentää vasta-aineiden muodostumista alglukosidaasi alfaa vastaan ajan kuluessa, mikä saattaa ylläpitää entsyymikorvaushoidon kliinistä tehoa ja pidentää elossaoloaikaa CRIM-negatiivisilla Pompen taudin infantiilista muotoa sairastavilla potilailla.
Polish: Wyniki badania wykazały, że profilaktyczna ITI zapobiega lub zmniejsza występowanie przeciwciał przeciwko alglukozydazie alfa w czasie, co może utrzymać korzyści kliniczne ERT i poprawić przeżycie u pacjentów z wczesna postacią choroby oraz ujemnym wynikiem badania CRIM.
Finnish: Kliinisissä lääketutkimuksissa ja lääkevalmisteen markkinoinnin yhteydessä muutamat potilaat (< 1 %) saivat elvytystä vaatineen anafylaktisen šokin ja/tai sydänpysähdyksen Myozyme-infuusiohoidon aikana.
Polish: U niewielkiego odsetka pacjentów (< 1%) w badaniach klinicznych i doświadczeniach po wprowadzeniu do obrotu podczas infuzji produktu leczniczego Myozyme doszło do wstrząsu anafilaktycznego i (lub) zatrzymania akcji serca, wymagającego resuscytacji.
Finnish: Käyttö lapsille ja nuorille
Polish: Dzieci i osoby w podeszłym wieku
Finnish: • kohonnut tai korkea verenpaine
Polish: • Zwiększone lub nieprawidłowo wysokie ciśnienie tętnicze
Finnish: Potilailla todettiin keuhkotoiminnan hyötynä FVC:n kliinisesti merkitsevä paraneminen (yhdellä potilaalla peräti 35 %) ja hengityskonetuen tarpeen väheneminen (kahdella potilaalla).
Polish: Korzyści w zakresie funkcjonowania układu oddechowego, jakie obserwowane były u tych pacjentów, obejmowały istotną klinicznie poprawę FVC o 35% u jednego pacjenta i istotne zmniejszenie wymaganej liczby godzin wentylacji u 2 pacjentów.
Finnish: • Yhteen tutkimukseen Saksassa osallistui 38 myöhemmällä iällä ilmenevää tautia sairastavaa potilasta, joita seurattiin 36 kuukautta.
Polish: • jedno badanie w Niemczech z udziałem 38 pacjentów z późną postacią choroby z 36 miesięcznym okresem obserwacyjnym;
Finnish: • verisuonien kaventuminen, mikä saa verenvirtauksen vähenemään
Polish: • Zwężenie naczyń krwionośnych zmniejszające przepływ krwi
Finnish: Potilaan kliininen tila on arvioitava huolellisesti ennen Myozyme-valmisteen antamista.
Polish: Przed podaniem produktu leczniczego Myozyme należy starannie ocenić stan kliniczny pacjenta.
Finnish: Jokaiseen 50 mg Myozyme-valmistetta sisältävään injektiopulloon lisätään 10,3 ml injektionesteisiin käytettävää vettä käyttäen ruiskua, jonka neulan läpimitta on korkeintaan 20 gaugea.
Polish: Do każdej fiolki zawierającej 50 mg leku Myozyme należy dodać 10,3 ml wody do wstrzykiwań przy użyciu strzykawki z igłą o średnicy nie większej niż 20 G.
Finnish: Pompen taudin myöhemmällä iällä ilmenevää muotoa sairastavilla potilailla on tavallisesti progressiivinen myopatia, varsinkin lantion ja hartioiden proksimaalisissa lihaksissa, sekä vakavuudeltaan vaihtelevia hengitysoireita, jotka lopulta aiheuttavat liikuntakyvyttömyyden ja/tai respiraattoritarpeen.
Polish: U pacjentów z późną postacią choroby Pompego zwykle występuje postępująca miopatia, głównie mięśni proksymalnych obręczy miednicy i obręczy barkowej, oraz różnego stopnia zajęcie układu oddechowego, ostatecznie prowadzące do głębokiego upośledzenia i (lub) konieczności wspomagania oddechu.
Finnish: Arvellaan, että Myozyme palauttaa lysosomaalisen GAA-aktiivisuuden, jolloin sydämen, luuranko- ja hengityslihasten toiminta stabiloituu tai palautuu ennalleen.
Polish: Uważa się, że produkt leczniczy Myozyme przywraca aktywność lizosomalnej kwaśnej glukozydazy alfa, prowadząc do stabilizacji lub odbudowy funkcji mięśnia sercowego i mięśni szkieletowych (w tym mięśni oddechowych).
Finnish: Pompen tauti kuuluu lysosomaalisten kertymäsairauksien joukkoon, sillä taudin aiheuttaa elimistössä luontaisesti syntyvän lysosomaalisen hydrolaasin eli happaman α-glukosidaasin (GAA) puutos.
Polish: Choroba Pompego należy do chorób spichrzeniowych lizosomów, ponieważ jej przyczynę stanowi niedobór naturalnej hydrolazy lizosomalnej, kwaśnej α-glukozydazy (GAA), która rozkłada glikogen w lizosomach do glukozy.
Finnish: Näiden tulosten perusteella suositeltava annostus on 20 mg/kg kahden viikon välein.
Polish: Na podstawie tych wyników zalecana jest dawka 20 mg/kg mc. co drugi tydzień.
Finnish: Joillakin potilailla luuranko- ja hengityslihasten heikkeneminen etenee eri tahtia.
Polish: W jeszcze innej grupie pacjentów zajęcie mięśni oddechowych i szkieletowych występuje w różnym stopniu.
Finnish: Retrospektiivisessä, Pompen tautia sairastaville lapsipotilaille tehdyssä tutkimuksessa (n=168) osoittautui, että oireiden puhkeamisen mediaaniaika oli 2,0 kuukautta ja mediaaninen elinikä
Polish: W retrospektywnym badaniu historii naturalnej u pacjentów z wczesną postacią choroby Pompego (n = 168) średni wiek w chwili wystąpienia objawów wynosił 2,0 miesiące, a średni wiek w chwili zgonu wynosił 9,0 miesięcy.
Finnish: N=48
Polish: N = 21 N = 48
Finnish: Lievät ja ohimenevät reaktiot eivät välttämättä edellytä erityistä hoitoa eivätkä infuusion keskeyttämistä.
Polish: W przypadku wystąpienia reakcji łagodnych i przemijających pomoc lekarska i przerwanie infuzji mogą nie być konieczne.
Finnish: • Yhteen tutkimukseen Italiassa osallistui 74 myöhemmällä iällä ilmenevää tautia sairastavaa potilasta, joita seurattiin pisimmillään 48 kuukautta.
Polish: • jedno badanie we Włoszech z udziałem 74 pacjentów z późną postacią choroby z 48 miesięcznym okresem obserwacyjnym;
Finnish: Suurimmalle osalle potilaita on onnistuneesti annettu toinen annos alglukosidaasi alfaa matalampaa annosta käyttäen ja/tai antamalla esilääkitykseksi tulehdusta estäviä lääkkeitä ja/tai kortikosteroideja.
Polish: W przypadku większości pacjentów z powodzeniem ponownie włączano alglukozydazę alfa w małych dawkach i (lub) stosowano wstępne leczenie lekami przeciwzapalnymi i (lub) kortykosteroidami.
Finnish: Potilasmäärän pienuuden takia on haittavaikutus luokiteltu yleiseksi, vaikka sitä olisi raportoitu esiintyneen vain kahdella potilaalla.
Polish: Ze względu na małą liczbę pacjentów działanie niepożądane, które wystąpiło u 2 pacjentów, jest klasyfikowane jako częste.
Finnish: 78 viikon kuluttua Myozyme-hoitoa saaneiden potilaiden kävelty matka piteni (6MWT:llä mitattuna) ja keuhkojen toiminta vakiintui (FVC:n %-määrä odotusarvosta mitattuna) verrattuna lumelääkehoitoa saaneisiin potilaisiin.
Polish: Po 78 tygodniach u pacjentów leczonych produktem Myozyme stwierdzono wydłużenie odległości przemierzanej w czasie testu 6MWT oraz stabilizację czynności płuc wyrażaną jako % wartości należnej FVC w porównaniu do pacjentów leczonych placebo.
Finnish: Koska kyseessä on proteiinivalmiste, voi sekä kuiva-aineliuoksessa että käyttövalmiissa infuusionesteessä esiintyä hiukkasia.
Polish: Ponieważ opisywany produkt jest substancją białkową, w koncentracie i w worku zawierającym gotowy do podania roztwór mogą wytrącać się cząsteczki.
Finnish: Siksi infuusioletkussa on käytettävä niukasti proteiinia sitovaa 0,2 mikronin in-line-suodatinta.
Polish: Dlatego przed podaniem należy przepuścić roztwór przez filtr 0,2 µm o niskiej zdolności wiążącej białka znajdujący się w linii dożylnej.
Finnish: Lapsuusiässä ilmenevä Pompen tauti (Pompen taudin infantiilinen muoto) Kliinisissä tutkimuksissa on hoidettu 39 Pompen taudin infantiilista muotoa sairastavaa potilasta Myozyme-valmisteella yli kolmen vuoden ajan (168 viikkoa, mediaani oli 121 viikkoa; ks. kohta 5.1).
Polish: W badaniach klinicznych, 39 pacjentów z rozpoznaniem wczesnej postaci choroby leczono produktem leczniczym Myozyme przez ponad 3 lata (168 tygodni, mediana 121 tygodni; patrz punkt 5.1).
Finnish: 52 hoitoviikon jälkeen 14 potilaalla 18:sta (77,8 %) ikään suhteutettu paino oli säilynyt tai lisääntynyt (ja ylitti arvoltaan 3. persentiilin), ja 14 potilaan 15:stä (93,3 %) pituus ylitti 3. persentiilin ja 12 potilaalla 15:stä (80,0 %) pään ympärysmitta ylitti 3. persentiilin.
Polish: Po 52 tygodniach leczenia 14 z 18 pacjentów (77,8%) klasyfikowano w dotychczasowym lub wyższym percentylu dla masy ciała odpowiedniej do wieku (powyżej 3. percentyla), 14 z 15 pacjentów (93,3%) klasyfikowano powyżej 3. percentyla dla wzrostu, a 12 z 15 pacjentów (80%) powyżej 3. percentyla dla obwodu głowy.
Finnish: Vakavia haittavaikutuksia, joita raportoitiin esiintyneen neljällä Myozyme-hoitoa saaneella potilaalla, olivat angioödeema, rintatuntemukset, puristava tunne kurkussa, ei-sydänperäinen rintakipu ja supraventrikulaarinen takykardia.
Polish: Poważne działania niepożądane, które wystąpiły u 4 pacjentów leczonych produktem Myozyme to: obrzęk naczynioruchowy, ból w klatce piersiowej, uczucie zaciskania w gardle, ból w klatce piersiowej inny niż pochodzenia sercowego oraz tachykardia nadkomorowa.
Finnish: Muiden 5 potilaan motoriikka ei parantunut huomattavasti viikon 52 jälkeen (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 104-168 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 140 viikkoa).
Polish: U pozostałych 5 pacjentów po 52. tygodniu badania nie stwierdzono istotnych zmian w zakresie funkcji motorycznych (długość okresu leczenia dla poszczególnych pacjentów wyniosła 104−168 tygodni, a średnia długość okresu obserwacji 140 tygodni).
Finnish: Huomautus: Tulokset pohjautuvat Coxin suhteelliseen riskiregressioanalyysiin.
Polish: Uwaga: Wyniki otrzymano na podstawie analizy regresji proporcjonalnych hazardów Coxa, w której leczenie jest współzmienną zależną od czasu.
Finnish: Raskaana olevien naisten alglukosidaasi alfan käytöstä ei ole tietoa.
Polish: Brak danych dotyczących stosowania alglukozydazy alfa u kobiet w ciąży.
Finnish: Verkkomainen lyijynsinisyys Lisääntynyt lakrimaatio Ihottuma
Polish: Obrzęk okołooczodołowy Siność siatkowata Zwiększone łzawienie
Finnish: Hengityseli met, rintakehä ja välikarsina hyvin yleinen Nopeutunut hengitys
Polish: Zaburzenia układu oddechowego, klatki piersiowej i śródpiersia bardzo często
Finnish: Oksentelu Pahoinvointi3
Polish: Biegunka Wymioty Nudności3
Finnish: Tarvittavien injektiopullojen määrä lasketaan potilaan painon perusteella (mg/kg) ja injektiopullot otetaan jääkaapista, jotta ne lämpiävät huoneenlämpöisiksi (noin 30 minuuttia) ennen infuusiota.
Polish: Należy wyliczyć liczbę fiolek przeznaczonych do rozpuszczania na podstawie indywidualnego schematu dawkowania dla danego pacjenta (mg/kg mc.) i wyjąć potrzebną liczbę fiolek z lodówki, aby osiągnęły temperaturę pokojową (około 30 minut).
Finnish: Myozyme on tarkoitettu pitkäaikaiseen entsyymikorvaushoitoon potilaille, joilla on diagnosoitu Pompen tauti (α-glukosidaasin puute).
Polish: Produkt leczniczy Myozyme jest wskazany w długotrwałej, enzymatycznej terapii zastępczej (ang. Enzyme Replacement Therapy - ERT) u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Pompego (niedoborem kwaśnej alfa- glukozydazy).
Finnish: Lihaskouristukset Lihasten nykiminen Lihaskipu tuntematon
Polish: Skurcze mięśni Drżenie mięśni Ból mięśni nieznana
Finnish: - Vaikuttava aine on alglukosidaasi alfa.
Polish: -Substancją czynną leku jest alglukozydaza alfa.
Finnish: Käyttövalmiiksi saatettu infuusioneste on annettava mahdollisimman pian sen valmistamisesta.
Polish: Roztwór do infuzji należy podać natychmiast po przygotowaniu.
Finnish: Alglukosidaasi alfan annon jatkamisen riskit ja hyödyt immuunivälitteisen reaktion jälkeen on arvioitava.
Polish: Należy rozważyć ewentualne ryzyko i korzyści związane z ponownym podawaniem alglukozydazy alfa oraz wystąpieniem reakcji immunologicznych.
Finnish: 52 hoitoviikon jälkeen 16 Myozyme-valmistetta saanutta potilasta 21:stä (76,2 %) oli elossa.
Polish: Po 52 tygodniach leczenia produktem leczniczym Myozyme przy życiu pozostawało 16 z 21 pacjentów (76,2%), a po 104 tygodniach leczenia 14 z 21 pacjentów (66,7%).