FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
German: Davon ausgehend empfahl der CHMP, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Doxolipad zu versagen.
Polish: Na tej podstawie CHMP zalecił odmowę dopuszczenia do obrotu leku Doxolipad.
German: Die Ergebnisse der Bioäquivalenzstudie zeigten, dass Doxolipad in Bezug auf „liposomverkapseltes Doxorubicin" mit Caelyx vergleichbar ist, sie konnten allerdings nicht nachweisen, dass die Menge an „freiem Doxorubicin" in beiden Arzneimitteln gleich ist.
Polish: Wyniki badania biorównoważności wykazały porównywalność leku Doxolipad i leku Caelyx w odniesieniu do „doksorubicyny zamkniętej w liposomach", ale nie udało się wykazać, że ilość wolnej frakcji doksorubicyny jest taka sama w obu lekach.
German: Doxolipad ist ein Arzneimittel gegen Krebs, das den Wirkstoff Doxorubicin enthält.
Polish: Doxolipad to lek przeciwnowotworowy zawierający substancję czynną doksorubicynę.
German: Das Referenzarzneimittel für Doxolipad ist zwar Adriamycin, dieses konnte aber in der Bioäquivalenzstudie nicht verwendet werden, da Doxorubicin darin in anderer Form (nicht in pegylierten Liposomen eingeschlossen) enthalten ist.
Polish: Chociaż lekiem referencyjnym dla leku Doxolipad jest adriamycyna, nie można było zastosować go w badaniu biorównoważności, ponieważ zawiera doksorubicynę w innej postaci (niezamkniętą w pegylowanych liposomach).
German: Der Wirkstoff in Doxolipad, Doxorubicin, ist ein zytotoxisches Arzneimittel, das zur Gruppe der „Anthracycline" gehört.
Polish: Substancja czynna leku Doxolipad, doksorubicyna, jest lekiem cytotoksycznym należącym do grupy antracyklin.
German: Wie wirkt Doxolipad?
Polish: Jak działa lek Doxolipad?
German: Wofür sollte Doxolipad angewendet werden?
Polish: W jakim celu miał być stosowany lek Doxolipad?
German: Es sollte als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene) erhältlich sein.
Polish: Lek miał być dostępny w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji (wlewu dożylnego).
German: In Doxolipad ist der Wirkstoff in „pegylierten Liposomen" (winzigen Fettkugeln, die mit einer Chemikalie namens Polyethylenglycol beschichtet sind) eingeschlossen.
Polish: W leku Doxolipad jest ona zamknięta w „pegylowanych liposomach" (maleńkich kuleczkach tłuszczu pokrytych warstwą związku chemicznego o nazwie glikol polietylenowy).
German: Was ist Doxolipad?
Polish: Co to jest lek Doxolipad?
German: 29. Mai 2019
Polish: EMA/295022/2019
German: Aus diesem Grund war der CHMP der Auffassung, dass es nicht genügend Nachweise dafür gab, dass Doxolipad mit Caelyx bioäquivalent war, und dass nicht nachgewiesen werden konnte, dass der Nutzen von Doxolipad seine Risiken überwiegt.
Polish: W związku z tym zdaniem CHMP brak jest dowodów wystarczających do wykazania biorównoważności leku Doxolipad i leku Caelyx.
German: 1. April 2016
Polish: 1 kwietnia 2016 r.
German: Weitere Informationen zu der Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden finden Sie hier: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Polish: Więcej informacji na temat uznania za lek sierocy można znaleźć tutaj: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
German: Was ist Dropcys?
Polish: Co to jest Dropcys?
German: Das Unternehmen, das die Genehmigung in der EU beantragte, ist Lucane Pharma.
Polish: Firmą ubiegającą się o przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE jest Lucane Pharma.
German: Im Rahmen der erneuten Überprüfung untersuchte der CHMP erneut die vom Unternehmen bereitgestellten Daten.
Polish: W trakcie ponownej oceny CHMP ponownie przeanalizował dane od firmy.
German: Nach Abwägung der Gründe für diesen Antrag überprüfte der CHMP das ursprüngliche Gutachten erneut und bestätigte am 1. April 2016 die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Polish: Po rozważeniu podstaw tego wniosku CHMP ponownie rozpatrzył wstępną opinię i w dniu 1 kwietnia 2016 r. potwierdził odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
German: Der CHMP war der Ansicht, dass die Studien aus der medizinischen Literatur, die zur Unterstützung des Antrags vorlegt wurden, unzureichend waren.
Polish: CHMP uznał, że badania z piśmiennictwa medycznego przedstawione na poparcie wniosku są niewystarczające.
German: Zudem hatte der CHMP Bedenken im Hinblick auf andere Inhaltsstoffe des Arzneimittels und auf deren Auswirkung auf die langfristige Sicherheit, insbesondere bei Kindern, sowie darauf, wie stabil und steril die Lösung nach der Zubereitung sein würde.
Polish: Dodatkowo CHMP miał wątpliwości dotyczące pozostałych składników leku, ich wpływu na bezpieczeństwo w długim okresie, zwłaszcza u dzieci, oraz stabilności i jałowości roztworu po sporządzeniu.
German: Der Ausschuss bestätigte das Gutachten, dass die Wirksamkeit von Dropcys bei der Behandlung von Hornhautablagerungen nicht hinreichend nachgewiesen wurde und dass ungelöste Fragen bezüglich der Formulierung und langfristigen Sicherheit und Sterilität des Arzneimittels bestehen.
Polish: Komitet potwierdził opinię, że skuteczność stosowania produktu Dropcys w leczeniu złogów rogówkowych nie została wystarczająco udowodniona i że istnieją nierozwiązane problemy dotyczące formulacji leku oraz jego bezpieczeństwa i jałowości w długim okresie.
German: Obwohl die Rolle von Mercaptamin-Augentropfen zur Behandlung von Hornhautablagerungen durch die Literatur, die gegenwärtigen klinischen Empfehlungen und ihre routinemäßige Anwendung in Krankenhauszubereitungen hinreichend belegt zu sein scheint, unterstützten nur wenige Daten die Wirksamkeit der in Dropcys verwendeten Mercaptaminkonzentration (0,1 %-Lösung).
Polish: Chociaż rola kropli do oczu zawierających merkaptaminę w leczeniu złogów rogówkowych wydaje się wystarczająco poparta przez literaturę, aktualne zalecenia kliniczne i jej rutynowe stosowanie w preparatach szpitalnych, istniało niewiele danych dowodzących skuteczności stężenia merkaptaminy stosowanego w leku Dropcys (0,1% roztwór).
German: Cystinose ist eine seltene Erbkrankheit, die durch die Ansammlung eines Stoffs verursacht wird, der Cystin genannt wird und der Kristalle innerhalb der Zellen, und zwar insbesondere der Zellen der Hornhaut und der Nieren, bildet.
Polish: Cystinoza jest rzadką dziedziczną chorobą powodowaną przez gromadzenie się substancji zwanej cystyną, która tworzy kryształy w komórkach, zwłaszcza komórkach rogówki i nerek.
German: Am 17. Dezember 2015 gab der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein negatives Gutachten ab und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen für das Arzneimittel Dropcys, das dafür vorgesehen ist, dem Aufbau der Aminosäure Cystin in der Hornhaut (der transparenten Schicht vor dem Augapfel) vorzubeugen sowie diesen zu behandeln.
Polish: W dniu 17 grudnia 2015 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu leczniczego Dropcys do obrotu, przeznaczonego do profilaktyki i leczenia gromadzenia aminokwasu cystyny w rogówce (przezroczystej warstwie z przodu oka).
German: Das Unternehmen setzte den CHMP davon in Kenntnis, dass derzeit keine klinischen Studien oder „Compassionate-Use"-Programme mit Dropcys durchgeführt werden.
Polish: Firma poinformowała CHMP, że nie trwają żadne badania kliniczne ani programy „leczenia ostatniej szansy" z użyciem produktu Dropcys.
German: Da Mercaptamin bereits seit vielen Jahren zur Behandlung von Cystinose eingesetzt und allgemein medizinisch verwendet wird, legte der Antragsteller Daten aus der medizinischen Literatur vor, um den Antrag für Dropcys zu unterstützen.
Polish: Ponieważ merkaptamina jest stosowana w leczeniu cystynozy od wielu lat i jej stosowanie jest dobrze ugruntowane, wnioskodawca przedstawił dane z piśmiennictwa medycznego na poparcie wniosku dotyczącego produktu Dropcys.
German: Der Aufbau von Cystinkristallen in den Zellen der Hornhaut kann die Augen schädigen und schwere Sehstörungen verursachen.
Polish: Odkładanie się kryształów cystyny w komórkach rogówki może doprowadzić do uszkodzenia oczu i powodować poważne problemy z widzeniem.
German: Dropcys sollte für die Vorbeugung und Behandlung von Cystinose in der Hornhaut angewendet werden.
Polish: Dropcys miał być stosowany w profilaktyce i leczeniu cystynozy rogówki.
German: Der CHMP war daher der Ansicht, dass der Nutzen von Dropcys gegenüber den Risiken nicht überwiegt, und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Polish: W związku z tym CHMP wyraził opinię, że korzyści ze stosowania leku Dropcys nie przewyższają ryzyka, i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie tego leku do obrotu.
German: Daher bestätigte der CHMP seine zuvor erteilte Empfehlung, die Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels zu versagen.
Polish: Z tego względu CHMP ponownie potwierdził swoje wcześniejsze zalecenie odmowy przyznania pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu.
German: Dropcys ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Mercaptaminhydrochlorid (auch als Cysteaminhydrochlorid bekannt) enthält.
Polish: Dropcys to lek zawierający substancję czynną chlorowodorek merkaptaminy (zwany również chlorowodorkiem cysteaminy).
German: Arzneimittel, die Mercaptaminhydrochlorid enthalten, sind in der EU für eine orale Anwendung zur Behandlung von Cystinose zugelassen.
Polish: Leki zawierające chlorowodorek merkaptaminy są dopuszczone w UE do stosowania doustnego w leczeniu cystynozy.
German: Ophthalmische (für die Augen vorgesehene) Formulierungen mit Mercaptamin werden lokal hergestellt und für die Behandlung von Augensymptomen angewendet.
Polish: Okulistyczne (stosowane do oczu) preparaty merkaptaminy są sporządzane lokalnie i stosowane w leczeniu objawów ze strony oczu.
German: Es sollte als Pulver und Lösungsmittel erhältlich sein, um eine Lösung für Augentropfen anzufertigen.
Polish: Miał być dostępny jako proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu kropli do oczu.
German: Was waren die wesentlichen Bedenken, die den CHMP dazu veranlasst haben, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu versagen?
Polish: Jakie były główne wątpliwości CHMP, które doprowadziły do odmowy?
German: Der Wirkstoff in Dropcys, Mercaptaminhydrochlorid, sollte mit dem Cystin reagieren, um es aufzulösen und Stoffe zu bilden, die aus den Zellen entfernt werden können.
Polish: Oczekiwano, że substancja czynna leku Dropcys, chlorowodorek merkaptaminy, będzie reagować z cystyną, rozpuszczając ją i tworząc substancje, które będzie można usunąć z komórek.
German: Dropcys wurde am 15. Oktober 2014 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel") zur Behandlung von Cystinose ausgewiesen.
Polish: W dniu 15 października 2014 r. lek Dropcys uznano za „lek sierocy" (lek stosowany w rzadkich chorobach) w leczeniu cystynozy.
German: Durch die Anwendung des Arzneimittels im Auge sollte der Cystingehalt in den Hornhautzellen reduziert und somit das Ausmaß der Augenschädigung begrenzt werden.
Polish: Oczekiwano, że gdy lek będzie podawany do oka, ilość cystyny w komórkach rogówki zmniejszy się, co zmniejszy stopień uszkodzenia oka.
German: Wofür sollte Dropcys angewendet werden?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt Dropcys?
German: Insgesamt legte das Unternehmen die Ergebnisse aus vier Hauptstudien vor, an denen insgesamt 588 Patienten teilnahmen.
Polish: Firma przedstawiła wyniki 4 badań głównych z udziałem łącznie 588 pacjentów.
German: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26.
Polish: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 stycznia 2018 r.
German: Das Unternehmen, das die Genehmigung beantragte, ist Renable Pharma Limited.
Polish: Firmą ubiegającą się o przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu jest Renable Pharma Limited.
German: Das Unternehmen kann innerhalb von 15 Tagen nach Erhalt der Benachrichtigung über dieses negative Gutachten um eine Überprüfung des Gutachtens ersuchen.
Polish: Może ona ubiegać się o ponowną ocenę opinii w ciągu 15 dni od otrzymania powiadomienia o negatywnym zaopiniowaniu.
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von EnCyzix (Enclomifen)
Polish: Odmowa wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu EnCyzix (enklomifen)
German: Die Hauptindikatoren für die Wirksamkeit waren die Menge des produzierten Spermas und der Testosteronspiegel.
Polish: Główną miarą skuteczności była ilość wytwarzanych plemników i poziom testosteronu.
German: Am 25. Januar 2018 verabschiedete der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein negatives Gutachten und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels EnCyzix, das zur Behandlung von hypogonadotropem Hypogonadismus bei Männern vorgesehen war.
Polish: W dniu 25 stycznia 2018 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego EnCyzix, przeznaczonego do stosowania w leczeniu hipogonadyzmu hipogonadotropowego u mężczyzn.
German: EnCyzix war zur Anwendung bei übergewichtigen Männern mit einem Körpermasse-Index (KMI) von mindestens 25 kg/m2 bestimmt.
Polish: EnCyzix miał być stosowany u mężczyzn z nadwagą przy indeksie masy ciała (BMI) wynoszącym przynajmniej 25 kg/m2.
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von EnCyzix (Enclomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Polish: Odmowa wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu EnCyzix (enklomifen) EMA/CHMP/54473/2018
German: Der CHMP war daher der Ansicht, dass der Nutzen von EnCyzix gegenüber den Risiken nicht überwiegt, und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Polish: W związku z tym CHMP wyraził opinię, że korzyści ze stosowania leku EnCyzix nie przewyższają ryzyka, i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
German: Bei dieser Erkrankung funktionieren die Geschlechtsorgane (die Hoden von Männern) nicht richtig, was Symptome wie Unfruchtbarkeit, geringe Libido, Impotenz, geschwächte Knochen und Gewichtszunahme zur Folge hat.
Polish: W przebiegu tej choroby narządy płciowe (jądra u mężczyzn) nie funkcjonują prawidłowo, dając takie objawy, jak niepłodność, obniżone libido, impotencja, osłabienie kości i przyrost masy ciała.
German: Dies stoppt die Freisetzung anderer Hormone, die als Gonadotrophine bezeichnet werden und die für die Hoden erforderlich sind, um Testosteron zu produzieren und eine normale Funktion aufzuweisen.
Polish: Hamuje to uwalnianie innych hormonów, nazywanych gonadotropinami, które są potrzebne do wytwarzania testosteronu w jądrach i do ich prawidłowych czynności.
German: Es sollte in Form von Kapseln zum Einnehmen erhältlich sein.
Polish: Lek miał być dostępny w postaci kapsułek przeznaczonych do przyjmowania doustnego.
German: EnCyzix ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Enclomifen enthält.
Polish: EnCyzix to lek zawierający substancję czynną enklomifen.
German: Was ist EnCyzix?
Polish: Czym jest EnCyzix?
German: Das Unternehmen setzte den CHMP davon in Kenntnis, dass derzeit keine klinischen Studien oder „Compassionate-Use"-Programme mit EnCyzix durchgeführt werden.
Polish: Firma poinformowała CHMP, że nie trwają obecnie żadne badania kliniczne ani programy „leczenia ostatniej szansy" z użyciem produktu EnCyzix.
German: EnCyzix sollte zur Behandlung von hypogonadotropem Hypogonadismus bei Männern angewendet werden.
Polish: Lek EnCyzix miał być stosowany w leczeniu hipogonadyzmu hipogonadotropowego u mężczyzn.
German: EnCyzix blockiert das überschüssige Östrogen und ermöglicht die Freisetzung von Gonadotrophinen und eine normale Hodenfunkton.
Polish: EnCyzix hamuje nadmierny estrogen, umożliwiając uwalnianie gonadotropin i prawidłowe czynności jąder.
German: Die Patienten wurden mit EnCyzix oder mit Placebo (einer Scheinbehandlung) mit und ohne die Anwendung eines Testoterongels behandelt.
Polish: U pacjentów stosowano EnCyzix lub placebo (leczenie pozorowane), wraz z testosteronem w żelu lub bez niego.
German: Zusätzlich besteht bei dem Arzneimittel das Risiko einer venösen Thromboembolie (Probleme aufgrund der Bildung von Blutgerinnseln in den Venen).
Polish: Ponadto stosowanie tego leku jest związane z ryzykiem żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (problemów spowodowanych powstaniem zakrzepów w żyłach).
German: Der CHMP stellte fest, dass die Studien für EnCyzix zwar einen Anstieg der Testosteronwerte belegten, dass jedoch nicht untersucht wurde, ob Symptome wie die Knochenstärke, Gewichtszunahme, Impotenz und Libido durch EnCyzix verbessert wurden.
Polish: CHMP uznał, że wprawdzie badania wykazały podwyższenie poziomu testosteronu podczas stosowania EnCyzix, nie analizowano jednak w ich trakcie, czy EnCyzix załagodzi takie objawy, jak osłabienie kości, zwiększenie masy ciała, impotencja i niskie libido.
German: Übergewichtige Männer mit hypogonadotropem Hypogonadismus produzieren zu viel von dem Hormon Östrogen.
Polish: U mężczyzn z nadwagą, cierpiących na hipogonadyzm hipogonadotropowy, dochodzi do nadmiernego wydzielania hormonu: estrogenu.
German: Wie wirkt EnCyzix?
Polish: Jak działa produkt EnCyzix?
German: Wofür sollte EnCyzix angewendet werden?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt EnCyzix?
German: Was ist Exondys?
Polish: Co to jest Exondys?
German: 21. September 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Polish: EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
German: Außerdem verglich das Unternehmen die Ergebnisse dieser Studien mit den Ergebnissen einer Reihe historischer Daten.
Polish: Firma porównała także wyniki tych badań z wynikami badań pochodzącymi z różnych danych historycznych.
German: Exondys ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Eteplirsen enthält.
Polish: Exondys to lek zawierający substancję czynną eteplirsen.
German: Die Methoden zum Vergleich der Ergebnisse der Hauptstudien mit historischen Daten waren nicht zufriedenstellend, um die Wirksamkeit des Arzneimittels nachzuweisen.
Polish: Metody porównywania wyników z badań głównych z danymi historycznymi nie umożliwiły udowodnienia w sposób zadowalający skuteczności leku.
German: Der Ausschuss ist der Ansicht, dass weitere Daten benötigt werden, um zu zeigen, dass die sehr geringen Mengen verkürzten Dystrophins, die infolge der Behandlung mit Exondys gebildet werden, dauerhafte Vorteile für den Patienten mit sich bringen.
Polish: Komitet uznał, że potrzebne są dodatkowe dane, aby wykazać, że bardzo niewielkie ilości skróconej dystrofiny wytworzone wskutek zastosowania leku Exondys przynoszą trwałe efekty istotne dla pacjenta.
German: Nach Abwägung der Gründe für dieses Ersuchen überprüfte der CHMP das Gutachten erneut und bestätigte am 20. September 2018 die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Polish: Po rozważeniu podstaw tego wniosku CHMP ponownie rozpatrzył opinię i w dniu 20 września 2018 r. potwierdził odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
German: Das Unternehmen setzte den CHMP davon in Kenntnis, dass sich für Patienten, die derzeit an klinischen Studien mit Exondys teilnehmen, keine Konsequenzen ergeben.
Polish: Firma powiadomiła CHMP, że nie ma żadnych skutków dla pacjentów obecnie biorących udział w badaniach klinicznych z użyciem produktu Exondys.
German: Sollten Sie an einer klinischen Studie teilnehmen und weitere Informationen zu Ihrer Behandlung benötigen, wenden Sie sich bitte an den Arzt, der Sie im Zuge der Studie behandelt.
Polish: W przypadku uczestnictwa w badaniach klinicznych i potrzeby uzyskania dokładniejszych informacji o leczeniu, należy skontaktować się z lekarzem prowadzącym.
German: Aus diesem Grund vertrat der CHMP die Auffassung, dass ein Überwiegen der Vorteile gegenüber den Risiken von Exondys bei der Behandlung von DMD nicht festgestellt werden konnte, und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Polish: Z tego względu CHMP był zdania, że nie można ustalić stosunku korzyści do ryzyka dla leku Exondys w leczeniu DMD i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
German: Wofür sollte Exondys angewendet werden?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt Exondys?
German: Am 31. Mai 2018 verabschiedete der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein negatives Gutachten und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels Exondys, das zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne vorgesehen war.
Polish: W dniu 31 maja 2018 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Exondys przeznaczonego do stosowania w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a.
German: Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Veränderung der Entfernung, die ein Patient nach 24 Wochen Behandlung in einem 6 Minuten dauernden Test zu Fuß zurücklegen konnte.
Polish: Głównym kryterium oceny skuteczności była zmiana odległości, jaką pacjenci przeszli w teście 6-minutowego marszu po 24 tygodniach.
German: Wie wirkt Exondys?
Polish: Jak działa produkt Exondys?
German: Das Unternehmen AVI Biopharma International Ltd., das den Antrag auf Genehmigung für das Inverkehrbringen gestellt hatte, beantragte am 1. Juni 2018 eine Überprüfung der Stellungnahme des CHMP.
Polish: W dniu 1 czerwca 2018 r. firma ubiegająca się o dopuszczenie do obrotu, AVI Biopharma International Ltd, zwróciła się o ponowne rozpatrzenie opinii CHMP.
German: Patienten mit DMD bilden das Protein Dystrophin nicht.
Polish: Chorzy na DMD nie wytwarzają białka zwanego dystrofiną.
German: Exondys wurde am 3. Dezember 2008 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel") zur Behandlung von DMD ausgewiesen.
Polish: W dniu 3 grudnia 2008 r. lek Exondys uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach) w leczeniu DMD.
German: Exondys sollte zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne (DMD) bei Patienten ab einem Alter von 4 Jahren mit Mutation (Veränderung) im DMD-Gen, das eine Behandlung mit „Überspringen von Exon 51" ermöglicht, verwendet werden.
Polish: Exondys miał być stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów w wieku od 4 lat z mutacją (zmianą) w genie DMD, która umożliwia leczenie z „omijaniem eksonu 51" (ang. „exon 51 skipping").
German: Das Unternehmen legte die Ergebnisse von zwei Hauptstudien vor, an denen 12 Jungen mit DMD im Alter von 7 bis 13 Jahren teilnahmen, die eine Genmutation hatten, die ein Überspringen von Exon 51 ermöglicht.
Polish: Firma przedstawiła wyniki dwóch badań głównych z udziałem 12 chłopców w wieku od 7 do 13 lat z DMD, u których występowała mutacja genetyczna podatna na omijanie eksonu 51.
German: Das heißt, dass das DMD-Gen der Patienten aus dem Dystrophin-Protein eine Arbeitsform bilden kann, wenn ein Teil des Gens, das als Exon 51 bezeichnet wird, nicht verwendet wird.
Polish: Oznacza to, że gen DMD u pacjentów może wytwarzać roboczą postać białka dystrofiny, kiedy część genu zwana eksonem 51 nie jest wykorzystywana.
German: Der CHMP hatte Bedenken, dass die Hauptstudie, an der nur 12 Patienten beteiligt waren, Exondys nach den ersten 24 Wochen, in denen es keinen bedeutenden Unterschied zwischen Exondys und Placebo bei der 6 Minuten dauernden Gehstrecke gab, nicht mehr mit Placebo verglich.
Polish: CHMP wyraził zastrzeżenia, że w badaniu głównym, w którym uczestniczyło zaledwie 12 pacjentów nie porównywano leku Exondys z placebo poza okresem 24 tygodni, w trakcie którego nie stwierdzono znaczącej różnicy między lekiem Exondys a placebo pod względem odległości w teście 6-minutowego marszu.
German: Die zweite Studie, eine Verlängerung der ersten Studie, schloss dieselben Patienten ein, die daraufhin weitere 4 Jahre mit Exondys behandelt wurden.
Polish: W drugim badaniu, które było przedłużeniem pierwszego, uczestniczyli ci sami pacjenci i wszyscy z nich otrzymywali lek Exondys przez kolejne 4 lata.
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von Exondys (Eteplirsen) EMA/621972/2018
Polish: EMA/621972/2018
German: Das Arzneimittel ermöglicht es, Exon 51 zu überspringen und so die Bildung einer verkürzten Form von Dystrophin zu unterstützen.
Polish: Lek umożliwia omijanie eksonu 51, a co za tym idzie, wspomaga wytwarzanie skróconej postaci dystrofiny.