FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Nusinersen is an antisense oligonucleotide (ASO) which increases the proportion of exon 7 inclusion in survival motor neuron 2 (SMN2) messenger ribonucleic acid (mRNA) transcripts by binding to an intronic splice silencing site (ISS-N1) found in intron 7 of the SMN2 pre-messenger ribonucleic acid (pre-mRNA).
French: Le nusinersen est un oligonucléotide antisens (AON) qui augmente le pourcentage d'inclusion de l'exon 7 dans les transcrits d'acide ribonucléique messager (ARNm) du gène codant pour la protéine SMN2 (survival motor neurone 2 - protéine de survie des motoneurones) en se liant à un site d'inactivation de l'épissage intronique (ISS-N1) présent dans l'intron 7 de l'ARN pré-messager (pré-ARNm) de SMN2.
English: Once drawn in to the syringe, if the solution is not used within 6 hours, it must be discarded.
French: Une fois prélevée dans la seringue, la solution doit être éliminée si elle n'est pas utilisée dans les 6 heures.
English: The pharmacokinetics of nusinersen in patients with renal or hepatic impairment has not been studied.
French: La pharmacocinétique du nusinersen chez les patients présentant une insuffisance rénale ou hépatique n'a pas été étudiée.
English: Spinal muscular atrophy is caused by a shortage of a protein called survival motor neuron (SMN) in the body.
French: L'amyotrophie spinale est causée par le manque d'une protéine appelée SMN (survival motor neuron, protéine de survie des motoneurones) dans l'organisme.
English: The majority of patients (88%) have 3 copies of the SMN2 gene (8% have 2 copies, 2% have 4 copies, and 2% have an unknown copy number).
French: La majorité des patients (88 %) étaient porteurs de trois copies du gène SMN2 (deux copies chez 8 % des patients, quatre copies chez 2 % et nombre de copies inconnu chez 2 %).
English: Communicating hydrocephalus, aseptic meningitis and hypersensitivity (e.g. angioedema, urticaria and rash) have also been reported.
French: Des cas d'hydrocéphalie communicante, de méningite aseptique et d'hypersensibilité (ex., angio-œdème, urticaire et éruption cutanée) ont également été rapportés.
English: Survival Event-free survival2
French: Survie Survie sans événement2
English: Figure 3: Change in HINE Motor Milestones versus Study days for Study CS3B (treated and sham-control), CS3A, CS5 and CS11
French: Figure 3 : Variation des scores d'atteinte des étapes du développement moteur HINE par rapport aux jours d'étude dans les études CS3B (groupes de traitement actif et de traitement simulé), CS3A, CS5 et CS11
English: Unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
French: Les flacons non ouverts de Spinraza peuvent être sortis du réfrigérateur puis remis au réfrigérateur si nécessaire.
English: Prior to administration, unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
French: Avant l'administration, les flacons non ouverts de Spinraza peuvent être sortis du réfrigérateur puis remis au réfrigérateur si nécessaire.
English: In patients randomized to Spinraza in Study CS3B and including the experience in Study CS11, the median time to death or permanent ventilation was 73 weeks.
French: Chez les patients randomisés pour recevoir Spinraza dans l'étude CS3B et inclus dans l'étude CS11, le délai médian jusqu'au décès ou à la ventilation permanente était de 73 semaines.
English: Some adverse events commonly associated with lumbar puncture (e.g. headache and back pain) could not be assessed in the infant population exposed to Spinraza due to the limited communication appropriate for that age group.
French: Certains événements indésirables fréquemment associés à une ponction lombaire (par exemple céphalées et dorsalgies) ne pouvaient pas être évalués dans la population de nourrissons exposés à Spinraza en raison de la communication limitée dans cette tranche d'âge.
English: Figure 2: Mean change from baseline in HFMSE score over time at final analysis (ITT)Study CS4 1,2
French: Figure 2 : Variation moyenne du score HFMSE au cours du temps par rapport au score initial dans l'analyse finale (ITT) - Étude CS4 1,2
English: Nusinersen is metabolized slowly and predominantly via exonuclease (3'- and 5') -mediated hydrolysis and is not a substrate for, or inhibitor or inducer of CYP450 enzymes.
French: Le nusinersen est métabolisé lentement et essentiellement par hydrolyse induite par des exonucléases (3' et 5') et n'est pas un substrat ni un inhibiteur ou un inducteur des isoenzymes du CYP450.
English: There are no or limited amount of data from the use of nusinersen in pregnant women.
French: Les données sur l'utilisation du nusinersen chez la femme enceinte sont inexistantes ou limitées.
English: The safety assessment of Spinraza was based on two Phase 3 clinical studies in infants (CS3B) and children (CS4) with SMA, together with one Phase 2 study in infants and children with SMA (CS7) and open-label studies including pre-symptomatic infants (CS5) genetically diagnosed with SMA and infants and children with SMA.
French: L'évaluation de la sécurité de Spinraza est basée sur deux études cliniques de phase III menées chez des nourrissons (étude CS3B) et des enfants (étude CS4) atteints de SMA, ainsi que sur une étude de phase II menée chez des nourrissons et des enfants atteints de SMA (étude CS7) et des études en ouvert incluant des nourrissons présymptomatiques (étude CS5) ayant un diagnostic génétique de SMA et des nourrissons et enfants atteints de SMA.
English: 1 out of 28 patients had 2 SMN2 gene copies, 21 had 3 copies, and 6 had 4 copies.
French: Un des 28 patients était porteur de deux copies du gène SMN2, 21 patients étaient porteurs de trois copies et 6 de quatre copies.
English: At baseline, patients had a mean Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score of 21.6, a mean revised upper limb module (RULM) of 19.1, all had achieved independent sitting, and no patients had achieved independent walking.
French: Lors de l'inclusion, les patients avaient un score moyen de l'échelle HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) de 21,6 un score moyen du test de fonction des membres supérieurs RULM (Revised Upper Limb Module) de 19,1, tous les patients avaient atteint l'étape de s'asseoir seul et aucun patient n'avait atteint l'étape de marcher sans assistance.
English: Motor function Motor milestones3
French: Fonction motrice Étapes du développement moteur3
English: Study CS5 (NURTURE) is an open-label study in pre-symptomatic infants genetically diagnosed with SMA, who were enrolled at 6 weeks of age or younger.
French: L'étude CS5 (NURTURE) est une étude en ouvert menée chez des nourrissons présymptomatiques ayant un diagnostic génétique de SMA, qui ont été inclus à l'âge de 6 semaines ou moins.
English: out of 20 patients (55%) met the endpoint of an increase in total CHOP INTEND score of ≥4 points as of the last study visit.
French: Au total, 11 patients sur 20 (55 %) avaient atteint le critère d'augmentation ≥ 4 points du score CHOP INTEND total lors de leur dernière visite de l'étude.
English: In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450-mediated oxidative metabolism and therefore should not interfere with other medicinal products for these metabolic pathways.
French: Les études in vitro ont indiqué que le nusinersen n'est ni un inducteur ni un inhibiteur du métabolisme oxydatif faisant intervenir le CYP450 et qu'il ne devrait donc pas interférer avec d'autres médicaments pour ces voies métaboliques.
English: Autopsy data from patients (n=3) show that nusinersen administered intrathecally is broadly distributed within the CNS achieving therapeutic levels in the target spinal cord tissues.
French: Les données d'autopsie de patients (n = 3) montrent que le nusinersen administré par voie intrathécale est largement distribué dans le SNC, des concentrations thérapeutiques étant atteintes dans les tissus cibles de la moelle épinière.
English: Just prior to administration, remove the plastic cap and insert the syringe needle into the vial through the centre of the over-seal to remove the appropriate volume.
French: Immédiatement avant l'administration, retirer l'opercule en plastique et insérer l'aiguille de la seringue dans le flacon au centre de la capsule en aluminium pour prélever le volume approprié.
English: No cases of overdose associated with adverse reactions were reported in clinical studies.
French: Il n'a pas été rapporté de cas de surdosage associé à des effets indésirables dans les études cliniques.
English: Mean CSF trough concentrations of nusinersen accumulated approximately 1.4- to 3-fold after multiple loading and maintenance doses, and reached a steady state within approximately 24 months.
French: Les concentrations résiduelles moyennes de nusinersen dans le LCR montraient une accumulation d'environ 1,4 à 3 fois après des doses de charge et d'entretien répétées et atteignaient l'état d'équilibre en 24 mois environ.
English: Hydrocephalus
French: Hydrocéphalie
English: Intrathecal injection of nusinersen into the CSF allows nusinersen to be fully available for distribution from the CSF to the target central nervous system (CNS) tissues.
French: L'injection intrathécale de nusinersen dans le LCR permet une disponibilité complète du nusinersen pour la distribution dans les tissus du système nerveux central (SNC) cibles à partir du LCR.
English: What Spinraza is and what it is used for
French: Qu'est-ce que Spinraza et dans quels cas est-il utilisé
English: It is essentially ‘sodium-free' and can be used by people on a sodium-restricted diet.
French: Le médicament est essentiellement « sans sodium » et peut être utilisé chez les patients contrôlant leur apport alimentaire en sodium.
English: Patients who initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=20) had a median age of 4.0 years (range 3 - 8 years).
French: L'âge médian des patients ayant débuté le traitement par Spinraza lors de l'étude CS11 (n = 20) était de 4,0 ans (intervalle 3 - 8 ans).
English: Baseline disease characteristics were largely similar in the Spinraza treated patients and sham-control patients except that Spinraza treated patients at baseline had a higher percentage compared to sham-control patients of paradoxical breathing (89% vs 66%), pneumonia or respiratory symptoms (35% vs 22%), swallowing or feeding difficulties (51% vs 29%) and requirement for respiratory support (26% vs 15%).
French: Les caractéristiques cliniques initiales étaient très similaires chez les patients traités par Spinraza et les patients du groupe de traitement simulé, à l'exception du fait que par rapport aux patients du groupe de traitement simulé, il était observé à l'inclusion chez les patients traités par Spinraza des taux plus élevés de respiration paradoxale (89 % versus 66 %), de pneumonie ou de symptômes respiratoires (35 % versus 22 %), de difficultés de déglutition ou d'alimentation (51 % versus 29 %) et de nécessité d'une assistance respiratoire (26 % versus 15 %).
English: Adverse reactions associated with the administration of Spinraza by lumbar puncture have been observed.
French: Des effets indésirables associés à l'administration de Spinraza par ponction lombaire ont été observés.
English: The mean CHOP INTEND score at last assessment was 61.0 (46 - 64) amongst patients with 2 SMN2 copies and 62.6 (58 - 64) amongst those with 3 SMN2 copies.
French: Le score CHOP INTEND moyen lors de la dernière évaluation était de 61,0 (46 - 64) chez les patients porteurs de 2 copies du gène SMN2, et de 62,6 (58
English: If a maintenance dose is delayed or missed, Spinraza should be administered as soon as possible and dosing continued every 4 months.
French: En cas d'omission ou de report d'une dose d'entretien, Spinraza doit être administré dès que possible et le traitement poursuivi avec une injection tous les 4 mois.
English: Infantile onset
French: Forme infantile
English: • Vomiting
French: • vomissements.
English: Of the 8 patients with later-onset SMA, 4 out of 5 patients (80%; 95% CI: 38, 96) in the Spinraza group and 2 out of 3 (67%; 95% CI: 21, 94) in the sham-control group met this definition of response.
French: Parmi les 8 patients atteints de SMA d'apparition plus tardive, 4 sur 5 (80 % ; IC à 95 % : 38, 96) du groupe Spinraza et 2 sur 3 (67 % ; IC à 95 % : 21, 94) du groupe de traitement simulé ont répondu à cette définition de réponse.
English: Spinraza is indicated for the treatment of 5q Spinal Muscular Atrophy.
French: Spinraza est indiqué dans le traitement de l'amyotrophie spinale 5q.
English: Reporting of side effects If you or your child get any side effects, talk to your doctor or nurse.
French: Déclaration des effets secondaires Si vous ou votre enfant ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre infirmier/ère.
English: There have been reports of communicating hydrocephalus not related to meningitis or bleeding in patients treated with nusinersen in the post-marketing setting.
French: Des cas d'hydrocéphalie communicante non liée à une méningite ou à une hémorragie ont été rapportés chez des patients traités par le nusinersen depuis la commercialisation.
English: Sodium dihydrogen phosphate dihydrate Disodium phosphate Sodium chloride
French: Dihydrogénophosphate de sodium dihydraté Phosphate disodique
English: What you need to know before you or your child are given Spinraza 3.
French: Quelles sont les informations à connaître avant que vous ou votre enfant receviez Spinraza 3.
English: Spinraza is used to treat a genetic disease called spinal muscular atrophy (SMA).
French: Spinraza est utilisé pour traiter une maladie génétique appelée amyotrophie spinale (SMA).
English: Baseline disease characteristics were generally similar with the exception of an imbalance in the proportion of patients who had ever achieved the ability to stand without support (13% of patients in the Spinraza group and 29% in sham-control) or walk with support (24% of patients in the Spinraza group and 33% in sham-control).
French: Les caractéristiques cliniques initiales étaient généralement comparables, à l'exception d'un déséquilibre dans le pourcentage de patients ayant déjà atteint l'étape de se tenir debout sans soutien (13 % des patients du groupe Spinraza et 29 % des patients du groupe de traitement simulé) ou de marcher avec une assistance (24 % des patients du groupe Spinraza et 33 % des patients du groupe de traitement simulé).
English: 3At the final analysis, CHOP INTEND and motor milestone analyses were conducted using the Efficacy Set (Spinraza n=73; Sham-control n=37).
French: 3 Lors de l'analyse finale, les analyses des scores CHOP INTEND et des étapes du développement moteur ont été effectuées sur la population d'analyse de l'efficacité (Spinraza n=73 ; traitement simulé n=37).
English: Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the kidneys.
French: Il a été observé que d'autres produits du même groupe de médicaments que Spinraza ont un effet sur les reins.
English: Initiation of treatment sooner after symptom onset resulted in earlier and greater improvement in motor function than those with delayed treatment initiation; however, both groups experienced benefit compared to sham-control.
French: L'amélioration de la fonction motrice a été plus précoce et plus importante lorsque le traitement était instauré rapidement après l'apparition des symptômes que lorsque sa mise en route était différée ; cependant, les deux groupes ont obtenu un bénéfice par rapport aux patients recevant le traitement simulé.
English: Study CS11 enrolled infantile and later-onset patients including those who had completed studies CS3B, CS4 and CS12.
French: L'étude CS11 a inclus des nourrissons et des enfants chez lesquels la SMA a été d'apparition plus tardive, notamment ceux issus des études CS3B, CS4 et CS12.
English: There is a risk of side effects occuring after Spinraza is given by a lumbar puncture procedure (see section 3).
French: Il existe un risque de survenue d'effets indésirables après l'administration de Spinraza par ponction lombaire (voir rubrique 3).
English: The primary endpoint, time to death or respiratory intervention (defined as invasive or non-invasive ventilation for ≥6 hours/day continuously for ≥7 consecutive days OR
French: Le critère principal, à savoir le délai jusqu'au décès ou jusqu'à une intervention d'assistance respiratoire (définie comme une ventilation invasive ou non invasive pendant ≥ 6 heures par jour en continu pendant ≥ 7 jours consécutifs OU une trachéotomie), n'a pas pu être évalué en raison du nombre trop faible d'événements.
English: SMA is a clinical spectrum of disease with disease severity linked to fewer numbers of SMN2 gene copies and younger age of symptom onset.
French: La SMA est un tableau clinique dont la gravité de la maladie est liée au faible nombre de copies du gène SMN2 présentes et à la précocité d'apparition des symptômes.
English: Nusinersen demonstrated no evidence of genotoxicity.
French: Il n'a pas été mis en évidence de génotoxicité du nusinersen.
English: Number of patients who died or received permanent ventilation Hazard ratio (95% CI) p-value6
French: Nombre de patients décédés ou placés sous ventilation permanente Risque relatif (IC à 95 %) Valeur p6
English: • If you or your child gets any side effects, talk to your doctor or nurse.
French: • Si vous ou votre enfant ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre infirmier/ère.
English: The frequency of these reactions is not known as they have been reported from the post marketing setting.
French: La fréquence de ces effets indésirables est indéterminée car ils ont été notifiés dans le cadre de la pharmacovigilance post-commercialisation.
English: The immunogenic response to nusinersen was determined in 346 patients with baseline and post-baseline plasma samples evaluated for anti-drug antibodies (ADA).
French: La réponse immunitaire au nusinersen a été déterminée chez 346 patients dont les échantillons plasmatiques prélevés à l'inclusion et après le début de l'étude ont été analysés pour la recherche d'anticorps anti-médicament (AAM).
English: At the interim analysis, all 25 (100%) patients had achieved the WHO motor milestone of sitting without support, 22 (88%) patients were walking with assistance.
French: Lors de l'analyse intermédiaire, la totalité des 25 patients (100 %) arrivaient à s'asseoir sans aide et 22 (88 %) arrivaient à marcher avec assistance (étapes de développement moteur selon l'échelle de l'OMS).
English: There have been a small number of reports of patients developing hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain) after Spinraza is given.
French: Chez un faible nombre de patients, une hydrocéphalie (accumulation d'une quantité excessive de liquide autour du cerveau) s'est développée après l'administration de Spinraza.
English: Treatment with Spinraza should only be initiated by a physician with experience in the management of spinal muscular atrophy (SMA).
French: Le traitement par Spinraza ne doit être instauré que par un médecin expérimenté dans la prise en charge de l'amyotrophie spinale (SMA).
English: Spinraza has not been studied in patients with hepatic impairment.
French: Spinraza n'a pas été étudié chez les patients présentant une insuffisance hépatique.
English: The assessment of undesirable effects is based on the following frequency data:
French: L'évaluation des effets indésirables est basée sur les données de fréquence suivantes : Très fréquent (≥ 1/10)
English: Patients in this study were deemed most likely to develop Type II or III SMA.
French: Les patients de cette étude étaient considérés comme très susceptibles de développer une SMA de type II ou III.
English: Spinraza has not been studied in patients with renal impairment.
French: Spinraza n'a pas été étudié chez les patients présentant une insuffisance rénale.
English: Thrombocytopenia and coagulation abnormalities, including acute severe thrombocytopenia, have been observed after administration of other subcutaneously or intravenously administered antisense oligonucleotides.
French: Des anomalies de la coagulation et une thrombopénie, y compris une thrombopénie aiguë sévère, ont été observées après l'administration d'autres oligonucléotides antisens par voie sous-cutanée ou intraveineuse.
English: Spinraza 12 mg solution for injection
French: Spinraza 12 mg solution injectable
English: Submission of study results: Q2 2024.
French: Soumission des résultats de l'étude : avril 2023
English: To allow for long term follow up of these patients, at the end of Study CS3B, 89 patients (Spinraza: n=65; sham-control: n=24) enrolled in Study CS11 (SHINE).
French: Pour permettre un suivi à long terme de ces patients, 89 patients (Spinraza : n = 65 ; traitement simulé : n = 24) ont été inclus dans l'étude CS11 (SHINE) à l'issue de l'étude CS3B.
English: There may also be difficulties with giving a medicine by this method in very young patients and those with scoliosis (twisted and curved spine).
French: L'administration d'un médicament par cette méthode chez les patients très jeunes et chez les patients présentant une scoliose (courbure et torsion de la colonne vertébrale) peut également présenter des difficultés.
English: Among patients without permanent ventilation at the baseline of Study CS11, a majority were alive and without permanent ventilation at the time of interim analysis.
French: Chez les patients sans ventilation permanente à l'inclusion dans l'étude CS11, une majorité était toujours en vie et sans ventilation permanente au moment de l'analyse intermédiaire.
English: 4 Assessed using the Month 15 Efficacy Set (Spinraza n=66; Sham control n=34); analyses are based on imputed data when there are missing data.
French: 4 Évaluées sur la population d'analyse de l'efficacité au mois 15 (Spinraza : n = 66 ; traitement simulé : n = 34) ; les analyses sont basées sur les données imputées lorsque des données sont manquantes.
English: In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450 mediated metabolism.
French: Des études in vitro ont indiqué que le nusinersen n'est ni un inducteur ni un inhibiteur du métabolisme faisant intervenir le CYP450.
English: Proportion with any improvement Proportion with any worsening p<0.0001
French: Pourcentage obtenant une amélioration de 4 points p < 0,0001
English: Calcium chloride dihydrate Magnesium chloride hexahydrate Sodium hydroxide (for pH adjustment) Hydrochloric acid (for pH adjustment) Water for injections
French: Chlorure de calcium dihydraté Chlorure de magnésium hexahydraté Hydroxyde de sodium (pour l'ajustement du pH) Acide chlorhydrique (pour l'ajustement du pH) Eau pour préparations injectables
English: Median plasma Tmax values ranged from 1.7 to 6.0 hours.
French: Les valeurs médianes du temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale (Tmax) étaient de 1,7 à 6,0 heure(s).
English: What you need to know before you or your child are given Spinraza Spinraza must not be given:
French: Quelles sont les informations à connaître avant que vous ou votre enfant receviez Spinraza Spinraza ne doit jamais être administré :
English: Two events, angioedema and serum sickness, were considered serious and related.
French: Deux événements, un angio-œdème et une maladie sérique ont été jugés graves et en relation avec l'administration du produit.
English: Of the 45 patients who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 38 patients (84%) were alive without permanent ventilation in Study CS11 at the time of interim analysis.
French: Parmi les 45 patients n'ayant pas atteint la définition de ventilation permanente dans l'étude CS3B, 38 patients (84 %) étaient toujours en vie et sans ventilation permanente dans l'étude CS11 au moment de l'analyse intermédiaire.
English: The extent of improvement in CHOP INTEND is shown in Figure 1 (change from baseline score for each subject).
French: La figure 1 présente l'ampleur de l'amélioration du score CHOP INTEND (variation par rapport au score initial chez chaque patient).