FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: Biogen GmbH Tel: +49 (0) 89 99 6170
Croatian: Deutschland Biogen GmbH Tel: +49 (0) 89 99 6170
Portuguese: Também poderão haver dificuldades com a administração de um medicamento por este método em doentes muito jovens ou naqueles com escoliose (coluna deformada ou curvada).
Croatian: Može biti i poteškoća povezanih s davanjem lijeka na taj način u vrlo mladih bolesnika i onih sa skoliozom (iskrivljenje kralježnice).
Portuguese: Tal pode não ser necessário sempre que você ou o(a) seu(ua) filho(a) utilizar Spinraza.
Croatian: To ne mora biti potrebno svaki put kada Vi ili Vaše dijete trebate primiti lijek Spinraza.
Portuguese: Os estudos in vitro indicam que nusinersen não é um indutor nem um inibidor do metabolismo oxidativo mediado pelo CYP450 e, por conseguinte, não deve interferir com outros medicamentos nestas vias metabólicas.
Croatian: Ispitivanja in vitro pokazala su da nusinersen nije ni induktor niti inhibitor oksidativnog metabolizma posredovanog CYP450 pa stoga ne bi trebao ometati druge lijekove koji koriste ove metaboličke puteve.
Portuguese: Na análise interina, todos os 25 (100%) doentes atingiram a etapa motora da OMS de se sentarem sem apoio; 22 (88%) doentes já andavam com apoio.
Croatian: U trenutku interim analize svih 25 (100 %) bolesnika samostalno je sjedilo, što je ključna točka motoričkog razvoja prema SZO-u, a 22 bolesnika (88 %) hodalo je bez pomoći.
Portuguese: EU/1/17/1188/001
Croatian: BROJ ODOBRENJA ZA STAVLJANJE LIJEKA U PROMET EU/1/17/1188/001
Portuguese: Destes doentes, 6 (33%) no grupo de Spinraza e 0 (0%) no grupo de controlo com simulação cumpriram com os critérios definidos para o protocolo de respondedor de uma etapa motora.
Croatian: Od tih bolesnika, 6 (33%) u skupini koja je primala lijek Spinraza i 0 (0%) u kontrolnoj skupini zadovoljilo je kriterije odgovora na liječenje s obzirom na postignute ključne točke motoričkog razvoja definirane planom ispitivanja.
Portuguese: Foram observadas anomalias na coagulação e trombocitopenia, incluindo trombocitopenia aguda grave, após a administração de outros oligonucleótidos antisense por via subcutânea ou intravenosa.
Croatian: Poremećaji koagulacije i trombocitopenija, uključujući akutnu tešku trombocitopeniju, opaženi su nakon primjene drugih supkutano ili intravenski primijenjenih protusmjernih oligonukleotida.
Portuguese: A idade mediana de aparecimento dos sinais clínicos e sintomas foi de 56 dias e os doentes apresentaram 2 cópias do gene SMN2 (n=17) ou 3 cópias do gene SMN2 (n=2) (desconhece-se o número de cópias do gene SMN2 para 1 doente).
Croatian: Medijan dobi u kojoj su počeli klinički znakovi i simptomi iznosio je 56 dana i bolesnici su imali ili 2 kopije gena SMN2 (n=17) ili 3 kopije gena SMN2 (n=2) (broj kopija gena SMN2 nije bio poznat za 1 bolesnika).
Portuguese: Dos com valores observados ao Mês 15, houve uma proporção superior de doentes tratados com Spinraza que apresentou uma melhoria (73% vs 41%, respetivamente) e uma proporção inferior de doentes tratados com Spinraza que apresentou um agravamento (23% vs 44%, respetivamente) na pontuação total da HFMSE em comparação com o controlo com simulação.
Croatian: Među bolesnicima sa zabilježenim vrijednostima u 15. mjesecu, veći udio onih liječenih Spinrazom imao je poboljšanje (73% naspram 41%), a manji udio pogoršanje (23% naspram 44%) ukupnog rezultata na ljestvici HFMSE u usporedbi s kontrolnim ispitanicima u kojih je proveden placebo postupak.
Portuguese: Os estudos in vitro indicaram que nusinersen não é um indutor ou inibidor do metabolismo mediado pelo CYP450.
Croatian: In vitro ispitivanja pokazala su da nusinersen nije ni induktor niti inhibitor metabolizma posredovanog CYP450.
Portuguese: É de se esperar que a via de eliminação primária seja a excreção urinária de nusinersen e dos seus metabolitos.
Croatian: Očekivani primarni put eliminacije nusinersena i njegovih metabolita je izlučivanje mokraćom.
Portuguese: Qualquer produto não utilizado ou resíduos têm de ser eliminados de acordo com as exigências locais.
Croatian: 10. Neiskorišteni lijek ili otpadni materijal mora se zbrinuti sukladno nacionalnim propisima.
Portuguese: Isto será efetuado por um médico com experiência em punções lombares.
Croatian: To će učiniti liječnik s iskustvom u izvođenju lumbalnih punkcija.
Portuguese: Médias dos mínimos quadrados na HFMSE em relação aos valores iniciais
Croatian: Promjene srednjih vrijednosti HFMSE u odnosu na početne, metoda najmanjih kvadrata
Portuguese: Os doentes que iniciaram o tratamento com Spinraza no estudo CS11 (n=20) tinham uma idade mediana de 4,0 anos (intervalo de 3 - 8 anos).
Croatian: Medijan dobi bolesnika u kojih je liječenje lijekom Spinraza počelo tijekom ispitivanja CS11 (n = 20) bio je 4,0 godina (raspon od 3 do 8 godina).
Portuguese: Se o frasco para injetáveis permanecer por abrir e a solução não for utilizada, o mesmo deve voltar a ser colocado no frigorífico.
Croatian: Ako bočica ostane neotvorena i otopina nije upotrijebljena, potrebno ju je vratiti u hladnjak.
Portuguese: Uma ecografia (ou outra técnica de imagiologia) pode ser considerada para orientar a administração intratecal de Spinraza, em particular, em doentes mais jovens e em doentes com escoliose.
Croatian: Može se razmotriti intratekalna primjena lijeka Spinraza vođena ultrazvukom (ili drugim slikovnim tehnikama), osobito u mlađih bolesnika i bolesnika sa skoliozom.
Portuguese: 4Avaliado utilizando o Conjunto de Eficácia ao Mês 15 (Spinraza n=66; Controlo com simulação n=34); as análises baseiamse em dados imputados quando há ausência de dados.
Croatian: 4Procjena na temelju podskupine za ocjenu djelotvornosti u 15. mjesecu (Spinraza n=66; kontrola placebo postupkom n=34); kad su podaci nedostajali, analize su provedene na temelju imputiranih podataka.
Portuguese: Se houver uma dose de carga em atraso ou que não foi administrada, Spinraza deve ser administrado assim que possível, com pelo menos 14 dias entre as doses, e deve continuar-se com a administração da dose conforme a frequência prescrita.
Croatian: Ako se zakasni ili propusti udarna doza, lijek Spinraza je potrebno primijeniti čim prije, u razmaku od najmanje 14 dana između doza, te nastaviti s doziranjem prema propisanoj učestalosti.
Portuguese: Biogen Idec Limited Tel: +44 (0) 1628 50 1000
Croatian: United Kingdom Biogen Idec Limited Tel: +44 (0) 1628 50 1000
Portuguese: Nota 2: Dos 110 doentes no grupo de análise de eficácia, 29 morreram (13 (18%) com Spinraza e 16 (43%) com controlo) e 3 descontinuaram por razões que não a morte (2 (3%) com Spinraza e 1 (3%) com controlo) e, por conseguinte, não foram incluídos nesta análise do GAE.
Croatian: Napomena 2: Od 110 bolesnika u podskupini za ocjenu djelotvornosti, 29 je umrlo (13 (18%) u skupini koja je primala lijek Spinraza i 16 (43%) u kontrolnoj skupini), dok su se 3 bolesnika povukla iz ispitivanja zbog drugog razloga osim smrti (2 (3%) u skupini koja je primala lijek Spinraza i 1 (3%) u kontrolnoj skupini) pa stoga nisu bili uključeni u ovu analizu djelotvornosti.
Portuguese: Se clinicamente indicadas, é recomendada a realização de análises laboratoriais às plaquetas e coagulação antes da administração de Spinraza.
Croatian: Ako je klinički indicirano, prije primjene lijeka Spinraza preporučuje se provesti laboratorijske testove trombocita i koagulacije.
Portuguese: Figura 1: Alteração no CHOP INTEND desde os Valores Iniciais até fases mais avançadas das visitas do estudo ao Dia 183, Dia 302, e Dia 394 - Estudo Endear /CS3B (Grupo de Análise de Eficácia, GAE)
Croatian: Slika 1: Promjena rezultata testa CHOP INTEND od početka do posljednjeg pregleda u ispitivanju na 183. dan, 302. dan ili 394. dan - ispitivanje Endear /CS3B (podskupina za ocjenu djelotvornosti)
Portuguese: A atrofia muscular espinhal é causada por um défice de uma proteína chamada proteína de sobrevivência do neurónio motor (survival motor neuron - SMN) no organismo.
Croatian: Spinalnu mišićnu atrofiju uzrokuje nedostatak proteina u tijelu koji se naziva protein za preživljenje motoričkog neurona, ili skraćeno na engleskom „SMN".
Portuguese: Dos 12 doentes (50%) que não cumpriram os critérios da definição de ventilação permanente no studo CS3B, 7 doentes (58%) encontravam-se vivos sem ventilação permanente no estudo CS11.
Croatian: Od dvanaest bolesnika (50 %) koji nisu zadovoljili kriterije definicije trajne ventilacije u ispitivanju CS3B, u ispitivanju CS11 bilo je živo bez trajne ventilacije 7 bolesnika (58 %).
Portuguese: Foi considerado que os doentes neste estudo tinham uma maior probabilidade de desenvolver SMA do Tipo II ou III.
Croatian: Smatralo se da će bolesnici u ovom ispitivanju najvjerojatnije razviti tip II ili tip III SMA.
Portuguese: O estudo CS5 (NURTURE) é um estudo sem ocultação em lactentes pré-sintomáticos geneticamente diagnosticados com SMA, que foram recrutados às 6 semanas de idade ou menos.
Croatian: Ispitivanje CS5 (NURTURE) otvoreno je ispitivanje u predsimptomatske dojenčadi s genetičkom dijagnozom SMA, koja je bila uključena u ispitivanje u dobi od 6 tjedana ili manje.
Portuguese: Lactentes pré-sintomáticos
Croatian: Predsimptomatska dojenčad
Portuguese: Os doentes atingiram etapas não esperadas na SMA do Tipo I ou II e estas foram mais consistentes com o desenvolvimento normal.
Croatian: I ili tip II SMA i više su odgovarale normalnom razvoju.
Portuguese: Número de doentes que morreram Hazard ratio (IC 95%) Valor-p6
Croatian: Ukupno preživljenje2 Broj umrlih bolesnika Omjer hazarda (95% CI) p-vrijednost6
Portuguese: Categoria de frequência de Spinraza, n=84
Croatian: MedDRA preporučeni izraz Kategorija učestalosti za lijek Spinraza, n=84
Portuguese: Se houver uma dose de manutenção em atraso ou que não foi administrada, Spinraza deve ser administrado assim que possível e deve continuar-se com a administração da dose de 4 em 4 meses.
Croatian: Ako se zakasni ili propusti doza održavanja, lijek Spinraza je potrebno primijeniti čim prije te nastaviti s doziranjem svaka 4 mjeseca.
Portuguese: Se tiver dúvidas, fale com o seu médico ou enfermeiro antes de você ou o(a) seu(ua) filho(a) utilizar Spinraza.
Croatian: Ako niste sigurni, obratite se svom liječniku ili medicinskoj sestri prije nego što Vi ili Vaše dijete počnete primati lijek Spinraza.
Portuguese: Proporção de doentes que atingiram uma melhoria de pelo menos 3 pontos entre os valores iniciais e o Mês 151,2,3
Croatian: Udio bolesnika s poboljšanjem za najmanje 3 boda od početne vrijednosti do 15. mjeseca2
Portuguese: A segurança e eficácia em doentes com compromisso renal não foram estabelecidas e estes devem ser cuidadosamente observados.
Croatian: Sigurnost i djelotvornost u bolesnika s oštećenjem funkcije bubrega nije ustanovljena te ih je potrebno pažljivo pratiti.
Portuguese: ★ CS5 (n.º 3) (N=10) ■ CS3A (N=17) ♦ CS11 (CS3B c/ sim.)
Croatian: ★ CS5 (br. 3) (N = 10) ■ CS3A (N = 17) ♦ CS11 (CS3B placebo) (N = 23)
Portuguese: Determinou-se a farmacocinética (PK) de doses únicas e múltiplas de nusinersen, administradas por injeção intratecal, em doentes pediátricos diagnosticados com SMA.
Croatian: Farmakokinetika jedne doze i višestrukih doza nusinersena, primijenjenog putem intratekalne injekcije, bila je utvrđena u pedijatrijskih bolesnika u kojih je dijagnosticirana SMA.
Portuguese: CS5 (n.º 3) CS5 (n.º 2) CS3A CS3B ativo + CS11 CS11 (CS3B c/ sim.)
Croatian: CS5 (br. 3) CS5 (br. 2) CS3A CS3B lijek + CS11 CS11 (CS3B placebo) CS3B placebo
Portuguese: Spinraza é utilizado para tratar uma doença genética chamada atrofia muscular espinhal (spinal muscular atrophy - SMA).
Croatian: Spinraza se primjenjuje za liječenje genetske bolesti koja se naziva spinalna mišićna atrofija (SMA).
Portuguese: Os efeitos secundários associados à punção lombar podem ocorrer durante ou após a administração de Spinraza.
Croatian: Nuspojave povezane s lumbalnom punkcijom mogu se javiti tijekom ili nakon davanja lijeka Spinraza.
Portuguese: Dos 8 doentes com SMA com início tardio, 4 de 5 doentes (80%; 95% IC: 38, 96) no grupo Spinraza e 2 de 3 (67%; 95% IC: 21, 94) no grupo de controlo com simulação atingiram esta definição de resposta.
Croatian: Od 8 bolesnika koji su imali SMA s kasnijim početkom, 4 od 5 bolesnika (80 %, interval pouzdanosti 95 %: 38, 96) u skupini Spinraza te 2 od 3 bolesnika (67 %; interval pouzdanosti 95 %: 21, 94) u kontrolnoj skupini s placebom zadovoljilo je kriterije definicije odgovora.
Portuguese: Como conservar Spinraza
Croatian: Kako čuvati lijek Spinraza
Portuguese: 56,8% (IC 95%:45,6; 68,1) p=0,00065
Croatian: 56,8% (95% CI: 45,6; 68,1) p=0,00065
Portuguese: Folheto informativo: Informação para o utilizador Spinraza 12 mg solução injetável nusinersen
Croatian: Uputa o lijeku: Informacije za korisnika Spinraza 12 mg otopina za injekciju nusinersen
Portuguese: Uma vez na seringa, se a solução não for utilizada no período de 6 horas, a mesma tem de ser eliminada.
Croatian: Ako se otopinu uvučenu u štrcaljku ne primijeni unutar 6 sati, otopina se mora baciti.
Portuguese: Na análise final, foi observada uma melhoria estatisticamente significativa na pontuação da HFMSE desde o início do estudo até ao Mês 15 no grupo do Spinraza em comparação com o grupo de controlo com simulação (Tabela 3, Figura 2).
Croatian: U završnoj analizi, u skupini koja je primala Spinrazu opaženo je statistički značajno poboljšanje rezultata HFMSE od početka do 15. mjeseca u usporedbi s kontrolnom skupinom u kojoj je proveden placebo postupak (tablica 3, slika 2).
Portuguese: A análise foi conduzida na população ITT (Spinraza: n=84; controlo com simulação: n=42), e os dados da HFMSE após o início do estudo para os doentes sem uma visita ao Mês 15 foram imputados utilizando o método de imputação múltipla.
Croatian: Analiza je provedena na populaciji predviđenoj za liječenje (ITT) (Spinraza: n=84; kontrola placebo postupkom: n=42), a HFMSE podaci prikupljeni nakon početka ispitivanja u bolesnika kojima nije proveden pregled u 15. mjesecu pripisani su metodom višestruke imputacije.
Portuguese: Os frascos para injetáveis não abertos de Spinraza podem ser retirados do frigorífico e novamente conservados no mesmo, se necessário.
Croatian: Neotvorene bočice lijeka Spinraza mogu se izvaditi iz hladnjaka i ponovno vratiti u hladnjak po potrebi.
Portuguese: A injeção intratecal de nusinersen no LCR permite que nusinersen fique totalmente disponível para distribuição a partir do LCR para os tecidos alvo do sistema nervoso central (SNC).
Croatian: Intratekalna injekcija nusinersena u cerebrospinalni likvor omogućuje nusinersenu u cerebrospinalnom likvoru da se u potpunosti distribuira do ciljnih tkiva u središnjem živčanom sustavu (SŽS).
Portuguese: Antes de você ou o(a) seu(ua) filho(a) utilizar Spinraza, o seu médico pode decidir realizar uma análise ao sangue para verificar que o seu sangue ou o sangue do(a) seu(ua) filho(a) é capaz de coagular devidamente.
Croatian: Prije nego što Vi ili Vaše dijete primite lijek Spinraza, liječnik može odlučiti provesti pretrage krvi kako bi provjerio zgrušava li se krv pravilno.
Portuguese: • CS5 (n.º 2) (N=15) ▲ CS3B ativo + CS11 (N=81) ▼ CS3B c/ sim.
Croatian: • CS5 (br. 2) (N = 15) ▲ CS3B lijek + CS11 (N = 81) ▼ CS3B placebo (N = 40)
Portuguese: Cada embalagem exterior de Spinraza contém um frasco para injetáveis.
Croatian: Jedna kutija lijeka Spinraza sadrži jednu bočicu.
Portuguese: O tratamento com Spinraza só deve ser iniciado por um médico com experiência na gestão da atrofia muscular espinhal (spinal muscular atrophy - SMA).
Croatian: Liječenje lijekom Spinraza smije započeti samo liječnik s iskustvom u liječenju spinalne mišićne atrofije (SMA).
Portuguese: A farmacocinética de nusinersen em doentes com compromisso renal ou hepático não foi estudada.
Croatian: Farmakokinetika nusinersena u bolesnika s oštećenjem funkcije bubrega ili jetre nije ispitana.
Portuguese: 26,3% (IC 95%: 12,4; 40,2)
Croatian: 26,3% (95% CI: 12,4; 40,2)
Portuguese: Antes da administração, os frascos para injetáveis não abertos de Spinraza podem ser retirados do frigorífico e novamente conservados no mesmo, se necessário.
Croatian: Prije primjene, neotvorene bočice lijeka Spinraza mogu se izvaditi iz hladnjaka i ponovno vratiti u hladnjak po potrebi.
Portuguese: Durante quanto tempo é que se utiliza Spinraza
Croatian: Koliko dugo primjenjivati lijek Spinraza
Portuguese: Não foram observadas complicações graves da punção lombar, tais como infeções graves, em ensaios clínicos de Spinraza.
Croatian: U kliničkim ispitivanjima lijeka Spinraza nisu opažene nikakve ozbiljne komplikacije lumbalne punkcije, kao što su npr. ozbiljne infekcije.
Portuguese: Nusinersen é metabolizado lentamente e predominantemente por hidrólise mediada por exonucleases (3' e 5') e não é um substrato para as enzimas do CYP450, nem um inibidor ou indutor das mesmas.
Croatian: Nusinersen se sporo metabolizira i to pretežno putem hidrolize posredovane egzonukleazama (3' i 5') te nije supstrat, inhibitor ili induktor enzima CYP450.
Portuguese: Os benefícios e os riscos de continuar o tratamento com Spinraza em simultâneo com a colocação de uma "derivação ventrículo-peritoneal" são desconhecidos até ao momento.
Croatian: Koristi i rizici nastavka primjene lijeka Spinraza kad je postavljen ventrikuloperitonealni drenažni sustav za sada nisu poznati.
Portuguese: Di-hidrogenofosfato de sódio di-hidratado, fosfato dissódico, cloreto de sódio, cloreto de potássio, cloreto de cálcio di-hidratado, cloreto de magnésio hexa-hidratado, hidróxido de sódio, ácido clorídrico, água para preparações injetáveis.
Croatian: Natrijev dihidrogenfosfat dihidrat, natrijev hidrogenfosfat, natrijev klorid, kalijev klorid, kalcijev klorid dihidrat, magnezijev klorid heksahidrat, natrijev hidroksid, kloridna kiselina, voda za injekcije.
Portuguese: Dos 45 doentes que não cumpriram os critérios da definição de ventilação permanente no estudo CS3B, 38 doentes (84%) encontravam-se vivos sem ventilação permanente no estudo CS11 no momento da análise interina.
Croatian: Od 45 bolesnika koji nisu zadovoljili kriterije definicije trajne ventilacije u ispitivanju CS3B u trenutku interim analize u ispitivanju CS11, 38 bolesnika (84 %) je bilo živo bez trajne ventilacije.
Portuguese: Alteração média da pontuação total da RULM aos 15 meses em relação aos valores iniciais2,3
Croatian: Srednja vrijednost promjene ukupnog RULM rezultata od početne vrijednosti do 15. mjeseca2,3
Portuguese: Os doentes foram aleatorizados numa razão de 2:1 para Spinraza (doseado com 3 doses de carga e doses de manutenção a cada 6 meses) ou para o controlo com simulação, com uma duração de tratamento que variou entre 324 a 482 dias.
Croatian: Bolesnici su bili randomizirani u omjeru 2:1 u skupinu koja je primala lijek Spinraza (3 udarne doze i doze održavanja svakih 6 mjeseci) ili skupinu u kojoj je proveden placebo postupak, a liječenje je trajalo u rasponu od 324 do 482 dana.
Portuguese: Estudo de eficácia pós-autorização (PAES): De modo a avaliar a eficácia e segurança a longo prazo de nusinersen em doentes pré-sintomáticos com atrofia muscular espinhal, o titular da AIM deverá conduzir o estudo de fase 2, sem ocultação (NURTURE (SM201)) e apresentar os resultados do mesmo.
Croatian: Ispitivanje djelotvornosti lijeka nakon davanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet (PAES): Da bi procijenio dugoročnu djelotvornost i sigurnost primjene nusinersena u predsimptomatskih bolesnika sa spinalnom mišićnom atrofijom, nositelj odobrenja treba provesti otvoreno ispitivanje faze 2 (NURTURE (SM201)) i podnijeti rezultate tog ispitivanja.
Portuguese: O CS7 é um estudo de fase 2, com controlo com simulação, randomizado, com dupla ocultação, realizado em doentes sintomáticos diagnosticados com SMA com início na infância (≤ 6 meses) ou com SMA com início tardio (> 6 meses) e 2 ou 3 cópias do SMN2 (Parte 1), seguido de uma fase de extensão aberta de longo prazo (Parte 2).
Croatian: CS7 randomizirano je dvostruko slijepo ispitivanje faze 2 s placebo postupkom u simptomatskih bolesnika u kojih je dijagnosticiran SMA s početkom u dojenačkoj dobi (≤ 6 mjeseci) ili SMA s kasnijim početkom (> 6 mjeseci) te 2 ili 3 kopije SMN2 (1. dio) nakon kojeg je slijedila dugotrajna faza otvorenog nastavka ispitivanja (2. dio).
Portuguese: Tabela 1: Reações adversas associadas ao procedimento de punção lombar notificadas no estudo CS4 (SMA de início tardio) com uma incidência pelo menos 5% superior em doentes tratados com Spinraza relativamente a doentes de controlo com simulação
Croatian: Tablica 1: Nuspojave povezane s lumbalnom punkcijom zabilježene u ispitivanju CS4 (kasniji početak SMA) s incidencijom najmanje 5% većom u bolesnika liječenih lijekom Spinraza nego onih u kojih je proveden placebo postupak
Portuguese: Doses não administradas ou em atraso
Croatian: Propuštene ili zakašnjele doze
Portuguese: Alguns doentes foram sujeitos à implantação de uma derivação ventrículo-peritoneal.
Croatian: Nekim je bolesnicima bio ugrađen ventrikuloperitonealni drenažni sustav (šant, engl. shunt).
Portuguese: Estudo de eficácia pós-autorização (PAES): De modo a avaliar a eficácia e segurança a longo prazo de nusinersen em doentes sintomáticos com atrofia muscular espinhal, o titular da AIM deverá conduzir o estudo de fase 3, de extensão, sem ocultação (SHINE, CS11) e apresentar os resultados do mesmo.
Croatian: Ispitivanje djelotvornosti lijeka nakon davanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet (PAES): Da bi procijenio dugoročnu djelotvornost i sigurnost primjene nusinersena u simptomatskih bolesnika sa spinalnom mišićnom atrofijom, nositelj odobrenja mora provesti otvoreni nastavak ispitivanja faze 3 (SHINE, CS11) i podnijeti rezultate tog ispitivanja.
Portuguese: No dia 700, 7 de 11 doentes (64 %) com 2 cópias do gene SMN2 e 0 de 5 doentes (0%) com 3 cópias de SMN2 atingiram os critérios definidos pelo protocolo de SMA manifestada clinicamente; no entanto, esses doentes estavam a ganhar peso e a atingir etapas da OMS, o que é inconsistente com a SMA do Tipo I. A Figura 3 apresenta uma comparação da concretização de etapas motoras entre os doentes com SMA sintomática de início na infância e SMA pré-sintomática.
Croatian: Na 700. dan, 7 od 11 bolesnika (64 %) s 2 kopije gena SMN2 te 0 od 5 bolesnika (0 %) s 3 kopije SMN2 zadovoljavali su protokolom definirane kriterije za klinički manifestni SMA, no ti su bolesnici dobivali na tjelesnoj težini i postizali točke razvoja prema SZO-u, što nije sukladno tipu
Portuguese: A quantidade de dados sobre a utilização de nusinersen em mulheres grávidas é limitada ou inexistente.
Croatian: Nema podataka ili su podaci o primjeni nusinersena u trudnica ograničeni.
Portuguese: - Cada ml contém 2,4 mg de nusinersen.
Croatian: - Jedan ml sadrži 2,4 mg nusinersena.
Portuguese: O tempo até à morte ou ventilação permanente (≥ 16 horas de ventilação/dia, continuamente durante > 21 dias, na ausência de um acontecimento agudo reversível ou traqueostomia) foi avaliado como parâmetro de avaliação primário.
Croatian: Kao mjera primarnog ishoda ocjenjivalo se vrijeme do smrti ili trajne ventilacije (≥16 sati ventilacije na dan neprekidno tijekom >21 dana u odsutnosti akutnog reverzibilnog događaja ili traheostomije).
Portuguese: Cada ml contém 2,4 mg de nusinersen.
Croatian: Jedan ml sadrži 2,4 mg nusinersena.
Portuguese: Proporção que atingiu os critérios prédefinidos de respondedor de uma etapa motora (HINE secção 2)4,5
Croatian: Motorička funkcija Ključne točke motoričkog razvoja3 Udio koji je zadovoljio unaprijed definirane kriterije odgovora na liječenje s obzirom na ključne točke motoričkog razvoja (HINE dio 2)4,5
Portuguese: -1,0 (IC 95%: -2,5; 0,5)
Croatian: -1,0 (95% CI: -2,5; 0,5)
Portuguese: 0,5 (IC 95%: -0,6; 1,6)
Croatian: 0,5 (95% CI: -0,6; 1,6)