FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
Swedish: Strimvelis är avsett för behandling av patienter med svår kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist (ADA-SCID) där tillgång till lämplig, besläktad stamcellsdonator med matchande humana leukocyt-antigener (HLA) saknas (se avsnitt 4.2 och avsnitt 4.4).
English: Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Swedish: Fyra försökspersoner hade tidigare genomgått en misslyckad stamcellstransplantation från en haploididentisk donator, och 15 av 18 försökspersoner hade tidigare fått behandling med enzymersättning i form av polyetylenglykolmodifierat bovint adenosindeaminas (PEG-ADA).
English: About 4 to 5 days before treatment
Swedish: Cirka 4 till 5 dagar före behandling
English: - are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - have or have had a type of cancer called leukaemia or myelodysplasia - have tested positive for HIV or some other infections (your doctor will advise you about this) - have already been treated with gene therapy
Swedish: Strimvelis ska inte ges om du (eller ditt barn): - är allergisk mot något innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6) - har eller har haft en form av cancer som kallas leukemi eller myelodysplasi - har testats positiv för hiv eller vissa andra infektioner (läkaren kommer att informera dig om detta) - tidigare har behandlats med genterapi.
English: This is because Strimvelis is a gene therapy product.
Swedish: Det beror på att Strimvelis är ett läkemedel för genterapi.
English: T-lymphocyte (x106/l) n median (range) % subjects with venous RBC dAXP <100 nmol/ml after Strimvelisd n
Swedish: T-lymfocyter (x106/l) n median (intervall) % försökspersoner med venöst RBC dAXP <100 nmol/ml efter Strimvelisd) n
English: Treatment failure was observed in a patient treated in the clinical trials with <2 millions CD34+cell/kg.
Swedish: Behandlingssvikt har observerats hos en patient i de kliniska studierna med <2 miljoner CD34+-celler/kg.
English: Strimvelis is made specially for each patient, using the patient's own bone marrow cells.
Swedish: Strimvelis tillverkas speciellt för varje patient med användning av patientens egna benmärgsceller.
English: 67% (12 of 18) of Strimvelis treated patients had either autoimmune antibodies or other manifestations (e.g. autoimmune thrombocytopenia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis and Guillain-Barré syndrome) (see section 4.8).
Swedish: 67 % (12 av 18) av patienterna behandlade med Strimvelis hade antingen autoimmuna antikroppar eller andra manifestationer (t.ex. autoimmun trombocytopeni, autoimmun aplastisk anemi, autoimmun hepatit och Guillain-Barrés syndrom) (se avsnitt 4.8).
English: Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
Swedish: Strimvelis används för att behandla ett allvarligt tillstånd som kallas ADA-SCID (svår kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist).
English: Non-interventional PASS: In order to investigate the long term safety and efficacy of Strimvelis gene therapy, the MAH should conduct and submit the results of a long term prospective, non-interventional follow up study using data from a registry of patients with adenosine deaminase severe combined immunodeficiency (ADA-SCID) treated with Strimvelis.
Swedish: Icke-intervensions PASS (säkerhetsstudie efter det att läkemedlet godkänts): För att undersöka den långsiktiga säkerheten och effekten av Strimvelis genterapi, ska innehavaren av godkännandet för försäljning utföra och inkomma med resultaten av en långtids., prospektiv, ickeinventionsuppföljningsstudie med data från ett patientregister med patienter som har svår kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist (ADA-SCID) och som behandlats med Strimvelis.
English: Milan Italy
Swedish: Milano Italien
English: A total of 18 patients with ADA-SCID were treated with Strimvelis as part of one open-label pivotal trial (AD1115611; N=12), two early open-label pilot studies (AD1117054/AD1117056; N=3), and a compassionate use program (AD1117064; N=3).
Swedish: Sammanlagt 18 patienter med ADA-SCID behandlades med Strimvelis i en öppen, pivotal studie (AD1115611, N=12), två tidigare öppna pilotstudier (AD1117054/AD1117056, N=3) och ett ”compassionate use” program (AD1117064, N=3).
English: Gently agitate the infusion bag to re-disperse any cellular aggregates, administer using a transfusion administration set with filter to remove any remaining cellular aggregates.
Swedish: Skaka infusionspåsen varsamt för att återdispergera eventuella hopklumpade celler, administrera med ett transfusionsaggregat med filter för att avlägsna kvarvarande hopklumpade celler.
English: Hypothyroidism Autoimmune thyroiditis
Swedish: Hypotyreoidism Autoimmun tyreodit
English: Rate of severe infections per person year * Excluding data from one patient collected from the time of intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation.
Swedish: Frekvens allvarliga infektioner per personår *Data är exkluderat från en patient insamlat vid tiden för intervention med PEG-ADA (> 3 månaders behandling) eller hematopoetisk stamcellstransplantation
English: A cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells.
Swedish: En grumlig till klar, färglös till rosa celldispersion.
English: x 106
Swedish: Totalt antal celler: x 106
English: • wheezing, difficulty breathing (asthma)
Swedish: • väsande andning, andningssvårigheter (astma)
English: Strimvelis is given…
Swedish: Strimvelis ges ...
English: Reproductive and developmental toxicity studies were not performed.
Swedish: Reproduktions- och utvecklingstoxikologiska studier har inte utförts.
English: All patients received busulfan conditioning prior to gene therapy, with most receiving a total dose of 4 mg/kg intravenously over 2 consecutive days prior to CD34+ infusion.
Swedish: Alla patienter fick busulfankonditionering före genterapin, de flesta erhöll en total dos på 4 mg/kg intravenöst under 2 dagar i rad före infusion av CD34+-celler.
English: This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml.
Swedish: Detta läkemedel innehåller 0,15 mmol natrium per ml.
English: Treatment sample of stem cells collected to make Strimvelis (see above)
Swedish: Behandlingsprov av stamceller tas för att tillverka Strimvelis (se ovan).
English: Median values at 3 years post gene therapy were below the normal range.
Swedish: Tre år efter genterapin låg medianvärdena under normalintervallet.
English: Sodium chloride
Swedish: Natriumklorid.
English: The median percentages of genetically modified cells in peripheral blood at one year and 3 years after treatment were 28% (range 6%-92%) and 30% (range 8%-101%) of CD19+, and 73% (range 20%-100%) and 67% (range 39%-82%) of CD3+ cells, respectively.
Swedish: Medianvärdet för procentandelen genetiskt modifierade celler i perifert blod 1 och 3 år efter behandling var 28 % (intervall 6-92 %) respektive 30 % (intervall 8-101 %) för CD19+-celler, och 73 % (intervall 20-100 %) respektive 67 % (intervall 39-82 %) för CD3+-celler.
English: In some cases, it might not be possible to go ahead with the planned treatment with Strimvelis.
Swedish: När behandling med Strimvelis inte kan genomföras I vissa fall kan det hända att det inte går att genomföra den planerade behandlingen med Strimvelis.
English: The MAH shall complete, within the stated timeframe, the below measure:
Swedish: Innehavaren av godkännandet för försäljning ska inom den angivna tidsramen vidta nedanstående åtgärd:
English: After infusion, CD34+ cells engraft in the bone marrow where they repopulate the haematopoetic system with a proportion of cells that express pharmacologically active levels of the ADA enzyme.
Swedish: Efter infusion implanterats CD34+-celler i benmärgen där de repopulerar det hematopoetiska systemet med en andel celler som uttrycker farmakologiskt aktiva nivåer av ADA-enzymet.
English: Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
Swedish: Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar Strimvelis är en grumlig till klar, färglös till rosa celldispersion för infusion som levereras i en eller flera infusionspåsar.
English: No. of severe infections
Swedish: Antal svåra infektioner
English: - If you (or your child) get any side effects, talk to your doctor or nurse.
Swedish: - Om du (eller ditt barn) får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska.
English: • inflamed liver (autoimmune hepatitis)
Swedish: • inflammerad lever (autoimmun hepatit)
English: Cases of skin papillomas, abnormal serum protein electrophoresis and one case each of lipofibroma, pulmonary mass and decreased T-cell V beta repertoire were reported.
Swedish: Fall av hudpapillom, abnorm serumproteinelektrofores och ett fall vardera av lipofibrom, knöl i lungan och minskad Vβ-repertoar hos T-celler har rapporterats.
English: Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Swedish: Överblivet läkemedel måste hanteras i enlighet med lokala riktlinjer för biosäkerhet.
English: Long-term PEG-ADA (exceeding 3 months of continuous duration) was used by three subjects; two of these subjects subsequently received a sibling-matched stem cell transplant and one subject remained on chronic PEG-ADA treatment.
Swedish: Långtids PEG-ADA (som översteg 3 månaders kontinuerlig duration) användes av tre försökspersoner som kvarstod på kronisk PEG-ADA behandling; två av dessa genomgick så småningom transplantation med matchande stamceller från syskon, och en försöksperson kvarstod på kronisk PEG-ADA behandling.
English: Strimvelis is made specially from the patient's own cells.
Swedish: Strimvelis tillverkas speciellt för varje patient av patientens egna celler.
English: Immune reconstitution
Swedish: Immunrekonstitution
English: Treatment with Strimvelis resulted in a 100% survival rate at 3 years post therapy, a decrease in the severe infection rate, an increase in T-lymphocytes (CD3+) and all subjects having post-baseline venous red blood cell deoxyadenosine nucleotide (RBC dAXP) levels below pathological levels (>100 nmol/ml).
Swedish: Behandling med Strimvelis resulterade i en överlevnadsfrekvens på 100 % 3 år efter behandlingen, en minskning av frekvensen allvarliga infektioner, en ökning av T-lymfocyter (CD3+) och samtliga försökspersoner hade deoxiadenosinnukleotidnivåer i erytrocyter i venöst blod (RBC dAXP) under patologiska nivåer (på >100 nmol/ml).
English: The MAH will follow up on the risk of immunogenicity, insertional mutagenesis and oncogenesis as well as hepatic toxicity.
Swedish: Innehavaren av godkännandet för försäljning ska följa upp risken för immunogenicitet, insertionsmutagenes och onkogenes samt levertoxicitet.
English: T cell function: In the patients treated in the pivotal study, T cell proliferation was demonstrated in response to stimulation with anti-CD3 antibodies (median 62629 cpm, range 4531 to 252173) and phytohemaglutinin (median 140642 cpm, range 11119 to 505607) at 1 year post gene therapy, and these responses were sustained through Year 3.
Swedish: T-cellsfunktion: Hos patienter som behandlades i den pivotala studien påvisades T-cellsproliferation som svar på stimulering med anti-CD3-antikroppar (median 62629 cpm, intervall 4 531-252173) och fytohemaglutinin (median 140642 cpm, intervall 11119-505607) 1 år efter genterapin, och dessa svar kvarstod till och med år 3.
English: Dermatitis atopic, eczema
Swedish: Atopisk dermatit, eksem
English: The MAH will review the occurrence of angioedema, anaphylactic reactions, systemic allergic events and severe cutaneous adverse reactions during the FU period, particularly in those patients who had unsuccessful response and received ERT or SCT.
Swedish: Innehavaren av godkännandet för försäljning ska granska förekomsten av angioödem, anafylaktiska reaktioner, systemiska allergiska reaktioner och allvarliga hudbiverkningar under uppföljningsperioden, speciellt i de patienter som var icke responsiva och fick ERT (enzymersättningsterapi) eller SCT (stamcellsterapi).
English: Autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune thrombocytopenia
Swedish: Autoimmun hemolytisk anemi, autoimmun aplastisk anemi, autoimmun trombocytopeni
English: Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the essential unique patient information on the Strimvelis infusion bag(s) and/or container (see sections 4.4 and 6.6).
Swedish: Före infusionen måste patientens identitet kontrolleras mot de nödvändiga identifierbara personuppgifterna på infusionspåsen/infusionspåsarna och/eller behållaren med Strimvelis (se avsnitt 4.4 och 6.6).
English: Serious adverse reactions include autoimmunity (e.g. autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis, autoimmune thrombocytopenia and Guillain-Barré syndrome).
Swedish: Allvarliga biverkningar inkluderar autoimmunitet (t.ex. autoimmun hemolytisk anemi, autoimmun aplastisk anemi, autoimmun hepatit, autoimmun trombocytopeni och Guillain-Barrés syndrom).
English: A CD34+ stem cell back-up containing at least 1 million CD34+ cells per kg is required.
Swedish: En stamcellsreserv med CD34+-celler innehållande minst 1 miljon CD34+-celler per kg är nödvändig.
English: • blood test results positive for antineutrophil cytoplasmic antibody and smooth muscle antibody
Swedish: • resultat på blodtester (positivt för antineutrofil cytoplasmaantikropp och glattmuskelantikropp).
English: Strimvelis will be administered at a specialist transplant centre, and by physicians with previous experience in the treatment and management of patients with ADA-SCID and the use of autologous CD34+ ex vivo gene therapy products.
Swedish: Strimvelis kommer att administreras vid ett specialist transplantionscentrum, och av läkare med tidigare erfarenhet av behandling och hantering av patienter med ADA-SCID och användandet av autologa CD34+ ex vivo genterapi produkter.
English: • if the medicine got contaminated while it was being made
Swedish: • om läkemedlet blev kontaminerat under tillverkningen
English: Strimvelis is not tested for transmissible infectious agents.
Swedish: Strimvelis testas inte för överförbara smittämnen.
English: One year post treatment, median ADA activity (mononuclear cells adenosine deaminase) in peripheral blood lymphocytes was 181.2 (range 42.11678.2) nmol/h/mg protein, compared to a baseline median (range) of 80.6 (30.5-92.3) nmol/h/mg protein.
Swedish: Ett år efter behandling var medianvärdet för ADA-aktivitet (adenosindeaminase i mononukleära celler) i lymfocyter i perifert blod 181,2 (intervall 42,1-1 678,2) nmol/h/mg protein, jämfört med ett medianvärde vid baslinjen på 80,6 (intervall 30,5-92,3) nmol/h/mg protein.
English: Antineutrophil cytoplasmic antibody positive, smooth muscle antibody positive aAdverse reactions considered potentially related to busulfan conditioning
Swedish: Positivt svar för antineutrofila cytoplasmaantikroppar, positivt svar för glattmuskelantikroppar aBiverkningar som anses vara potentiellt relaterade till busulfankonditionering.
English: Studies evaluated the use of Strimvelis with a range of 0.9 million - 18.2 million CD34+ cells/kg.
Swedish: Studierna utvärderade användningen av Strimvelis med ett dosintervall på 0,9-18,2 miljoner CD34+-celler/kg.
English: 58 Via Olgettina
Swedish: MolMed SpA 58 Via Olgettina
English: • inflamed itchy skin (atopic dermatitis, eczema)
Swedish: • inflammerad, kliande hud (atopisk dermatit, eksem)
English: Name and address of the manufacturer of the biological active substance MolMed SpA
Swedish: Namn och adress till tillverkare av aktiv substans av biologiskt ursprung
English: It is unknown whether Strimvelis is excreted in human milk.
Swedish: Det är okänt om Strimvelis utsöndras i bröstmjölk.
English: Anaemiaa Neutropeniaa
Swedish: Anemia, neutropenia
English: Strimvelis is for intravenous infusion.
Swedish: Administreringssätt Strimvelis är avsett för intravenös infusion.
English: The nature of Strimvelis is such that conventional studies on pharmacokinetics, absorption, distribution, metabolism, and elimination are not applicable.
Swedish: Konventionella studier av farmakokinetik, absorption, distribution, metabolism och eliminering är inte tillämpliga på den typ av läkemedel som Strimvelis utgör.
English: Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local biosafety requirements.
Swedish: Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar om biosäkerhet.
English: CD34+ cells/kg:
Swedish: CD34+-celler/kg: x 106
English: Hepatic enzyme increaseda, antinuclear antibody (ANA) positive
Swedish: Förhöjda leverenzymera, positivt svar för antinukleära antikroppar (ANA)
English: Baseline/ Pre-Treatmenta
Swedish: Baslinje/före behandlinga
English: If you have any questions about symptoms or side effects, or if any symptoms concern you
Swedish: Om du har frågor om symtom eller biverkningar, eller om några symtom oroar dig, → Tala med läkare eller sjuksköterska.
English: by a drip into a vein.
Swedish: som dropp i en ven.
English: Findings that TREC (T cell receptor excision circles) in peripheral blood lymphocytes were increased above baseline (median 141, range 56 to 1542 copies/100ng DNA) at Years 1 and maintained to 3 post-treatment and that all subjects had evidence of polyclonal V-beta chains at one or more time points following gene therapy provides further supportive evidence of functional T cell development.
Swedish: Resultatet att TREC (T cell receptor excircon circles) i lymfocyter i perifert blod var högre år 1 än vid baslinjen (median 141 kopior/100 ng DNA, intervall 56-1542 ) och kvarstod 3 år efter behandling samt att alla försökspersoner hade uttryck av polyklonala Vβ-kedjor vid en eller flera tidpunkter efter genterapin stödjer ytterligare evidensen för utveckling av funktionella T-celler.
English: OTHER For autologous use only.
Swedish: Endast för autolog användning.
English: Strimvelis must be administered in a specialist transplant centre, by a physician with previous experience in the treatment and management of patients with ADA-SCID and in the use of autologous CD34+ ex vivo gene therapy products.
Swedish: Strimvelis måste administreras på ett specialiserat transplantationscentrum av läkare med tidigare erfarenhet av behandling och vård av patienter med ADA-SCID och användning av autologa CD34+-produkter för genterapi ex vivo.
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS INFUSION BAG
Swedish: UPPGIFTER SOM SKA FINNAS PÅ SMÅ INRE LÄKEMEDELSFÖRPACKNINGAR INFUSIONSPÅSE
English: Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, the Netherlands
Swedish: INNEHAVARE AV GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200,
English: OUTER CONTAINER
Swedish: YTTRE BEHÅLLARE
English: Exp.: {DD MMM YY} {hh:mm} SPECIAL STORAGE CONDITIONS
Swedish: UTGÅNGSDATUM EXP: {DD MMM ÅÅ} {tt:mm}
English: Posology The recommended dose range of Strimvelis is between 2 and 20 million CD34+ cells/kg.
Swedish: Dosering Rekommenderat dosintervall för Strimvelis är 2-20 miljoner CD34+-celler/kg.
English: Backup sample of stem cells collected to be stored as a backup (see above)
Swedish: Reservprov av stamceller tas för att sparas som reserv (se ovan).
English: How to store Strimvelis
Swedish: Hur Strimvelis ska förvaras
English: NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION Strimvelis 1-10 million cells/ml dispersion for infusion.
Swedish: LÄKEMEDLETS NAMN OCH ADMINISTRERINGSVÄG Strimvelis 1-10 miljoner celler/ml infusionsvätska, dispersion.
English: 50 ml ethylene vinyl acetate (EVA) infusion bag, with a luer spike interconnector closed with a luer lock cap, packed in a re-usable outer container.
Swedish: 50 ml infusionspåsar av etylenvinylacetat (EVA) försedda med luerkoppling och förslutna med ett luerlås-lock, förpackade i en återanvändbar yttre behållare.
English: Interventionfree survival in this pivotal population (defined as survival without the requirement for long-term (≥3 month) re-introduction of PEG-ADA, or stem cell transplant) was 92% (11/12 subjects) (82% (14/17 subjects) for integrated population).
Swedish: En överlevnadsfrekvens på 100 % observerades i den pivotala studien med 12 försökspersoner (och även när de 18 försökspersonerna integrerades i analysen) med en medianuppföljning på cirka 7 år. Interventionsfri överlevnad i denna pivotala population (definierad som överlevnad utan behov av långvarig (≥3 månader) återintroduktion av PEG-ADA, eller stamcellstransplantation) var 92 % (11/12 försökspersoner) (82 % (14/17 försökspersoner) för den integrerade populationen).
English: Year 3/ 3 Years Post-Treatmentb
Swedish: År 3/ 3 år efter behandlingb
English: Strimvelis has not been studied in patients with renal impairment.
Swedish: Strimvelis har inte studerats hos patienter med nedsatt njurfunktion.
English: The quantitative information regarding CD34+ cells/kg and total cells in the product is presented in the labelling for each batch.
Swedish: Märkningen för varje tillverkningssats innehåller uppgift om mängden CD34+-celler/kg och totalt antal celler i produkten.
English: Strimvelis should not be administered to women who are breast-feeding.
Swedish: Strimvelis ska inte ges till ammande kvinnor.
English: Rate of severe infections per person-year of observation (95% confidence
Swedish: Frekvens av allvarliga infektioner per observerat personår
English: Prior to launch of Strimvelis in each Member State, the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational materials for parents/carers and health professionals,
Swedish: Innan lansering av Strimvelis, måste innehavaren av godkännandet för försäljning (MAH) i varje medlemsstat komma överens om innehåll och format på utbildningsmaterialet för föräldrar/vårdare och vårdpersonal, detaljer i receptbegränsning och kontrollerad tillgång/formulär för produktmedgivande, inkluderande kommunikationskanal, distributionssätt och alla andra aspekter av programmet med den nationella läkemedelsmyndigheten.
English: PHARMACEUTICAL FORM Dispersion for infusion.
Swedish: LÄKEMEDELSFORM OCH FÖRPACKNINGSSTORLEK Infusionsvätska, dispersion.
English: NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT Strimvelis 1-10 million cells/ml dispersion for infusion.
Swedish: LÄKEMEDLETS NAMN Strimvelis 1-10 miljoner celler/ml infusionsvätska, dispersion.
English: • runny or blocked nose (allergic rhinitis)
Swedish: • snuva eller nästäppa (allergisk rinit)
English: • reduced numbers of blood cells (autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia)
Swedish: • minskat antal blodkroppar (autoimmun hemolytisk anemi, autoimmun aplastisk anemi)
English: CD34+ cells derived from healthy human umbilical cord blood, transduced with the vector used for the production of Strimvelis, were administered intravenously to busulfan-conditioned mice.
Swedish: En 4-månaders biodistributionsstudie utfördes på mus. CD34+-celler från friskt humant navelsträngsblod, transducerade med den vektor som används för tillverkning av Strimvelis, administrerades intravenöst till busulfankonditionerade möss.
English: Store at 15-30°C
Swedish: SÄRSKILDA FÖRVARINGSANVISNINGAR Förvaras vid 15-30 °C.
English: Following successful engraftment in the patient, the effects of the product are expected to be life-long.
Swedish: När CD34+-cellerna har implanterats framgångsrikt i benmärgen förväntas produktens effekter vara livslånga.