FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Treatment with Strimvelis resulted in a 100% survival rate at 3 years post therapy, a decrease in the severe infection rate, an increase in T-lymphocytes (CD3+) and all subjects having post-baseline venous red blood cell deoxyadenosine nucleotide (RBC dAXP) levels below pathological levels (>100 nmol/ml).
French: Les résultats du traitement par Strimvelis ont montré un taux de survie de 100 %, 3 ans après le traitement, une diminution du taux d'infections sévères, une augmentation des lymphocytes T (CD3 +), et après traitement des taux de nucléotide désoxyadénosine dans les globules rouges (dAXP GR) du sang veineux, inférieurs aux taux pathologiques (> 100 nmol/ml).
English: Interventionfree survival in this pivotal population (defined as survival without the requirement for long-term (≥3 month) re-introduction of PEG-ADA, or stem cell transplant) was 92% (11/12 subjects) (82% (14/17 subjects) for integrated population).
French: La survie sans intervention (définie comme la survie sans besoin de réintroduire un traitement par PEG-ADA à long terme (≥3 mois) ou de réaliser une greffe de cellules souches) était de 92 % (11 patients sur 12) dans cette population de l'étude pivot, et de 82 % (14 patients sur 17) pour la population globale.
English: Strimvelis should not be administered to women who are breast-feeding.
French: Strimvelis ne doit pas être administré aux femmes qui allaitent.
English: Reproductive and developmental studies have not been conducted.
French: Aucune étude n'a été conduite sur le développement et la reproduction.
English: - Your doctor will give you a Patient Alert Card. Read it carefully and follow the instructions on it. - Always show the Patient Alert Card to your doctor or nurse when you see them or if you go to hospital.
French: - Montrez toujours cette carte d'alerte médicale à votre médecin ou infirmier/ère lorsque vous les voyez ou lorsque vous vous rendez à l'hôpital.
English: Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
French: Strimvelis est utilisé pour traiter une maladie grave appelée DICS-ADA (Déficit Immunitaire Combiné Sévère par déficit en Adénosine Désaminase).
English: The most commonly reported adverse reaction was pyrexia.
French: L'effet indésirable le plus fréquemment signalé a été la fièvre.
English: What Strimvelis looks like and contents of the pack
French: Qu'est-ce que Strimvelis et contenu de l'emballage extérieur
English: Treatment sample of stem cells collected to make Strimvelis (see above)
French: Pour fabriquer la perfusion de Strimvelis (voir ci-dessus)
English: These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
French: Ces effets indésirables auto-immuns ont été signalés chez des patients après la thérapie génique.
English: Antineutrophil cytoplasmic antibody positive, smooth muscle antibody positive aAdverse reactions considered potentially related to busulfan conditioning
French: Anticorps anti-cytoplasme des polynucléaires neutrophiles (ANCA) positifs, anticorps antimuscle lisse positifs aEffets indésirables considérés comme potentiellement liés au prétraitement de conditionnement par busulfan
English: History of previous gene therapy.
French: Antécédents de traitement par thérapie génique.
English: B cell function: All 12 subjects treated in the pivotal study were receiving IVIG therapy at the time of screening, and 7 subjects (58%) had discontinued IVIG use during 0-3 years follow-up after gene therapy.
French: Fonction des lymphocytes B : Les 12 patients traités dans le cadre de l'étude pivot ont reçu un traitement par immunoglobulines intraveineuses (Ig IV) au moment de la sélection, et 7 patients (58 %) ont interrompu le traitement par Ig IV pendant la période de suivi de 0 à 3 ans après la thérapie génique.
English: - If you (or your child) get any side effects, talk to your doctor or nurse.
French: - Si vous (ou votre enfant) ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre infirmier/ère.
English: Strimvelis is used to treat ADA-SCID when there is no suitable match from a family member to donate stem cells from their bone marrow for a transplant.
French: Strimvelis est utilisé pour traiter le DICS-ADA lorsqu'aucun membre de la famille ne peut donner de cellules souches de la moelle osseuse pour réaliser une greffe.
English: Strimvelis has not been studied in patients with hepatic impairment.
French: Strimvelis n'a pas été étudié chez les patients présentant une insuffisance hépatique.
English: Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the essential unique patient information on the Strimvelis infusion bag(s) and/or container (see sections 4.4 and 6.6).
French: Avant la perfusion, il est indispensable que l'identité du patient soit vérifiée et qu'elle corresponde aux informations nominatives le concernant inscrites sur la (les) poche(s) et/ou sur l'emballage extérieur (voir rubriques 4.4 et 6.6).
English: Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
French: Strimvelis est indiqué chez les patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère dû à un Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA), pour lesquels il n'y a pas de donneur intrafamilial de cellules souches compatibles HLA disponible (voir rubriques 4.2 et 4.4).
English: After infusion, CD34+ cells engraft in the bone marrow where they repopulate the haematopoetic system with a proportion of cells that express pharmacologically active levels of the ADA enzyme.
French: Après la perfusion, les cellules CD34+ se greffent dans la moelle osseuse où elles régénèrent le système hématopoïétique avec une proportion de cellules qui expriment l'enzyme ADA à un taux pharmacologiquement actif.
English: T-lymphocyte (x106/l) n median (range) % subjects with venous RBC dAXP <100 nmol/ml after Strimvelisd n
French: Lymphocytes T (x106/l) n médiane (intervalle) % de patients avec un taux de dAXP dans les GR du sang veineux < 100 nmol/ml après administration de Strimvelisd n
English: Strimvelis goes through a range of tests before it is used.
French: Vous pourriez avoir besoin d'un autre traitement Strimvelis subit une série de contrôles avant d'être utilisé.
English: Current or previous history of leukaemia or myelodysplasia.
French: Antécédents ou présence d'une leucémie ou d'une myélodysplasie.
English: Strimvelis is not tested for transmissible infectious agents.
French: Strimvelis n'a pas été soumis au test de dépistage des agents infectieux transmissibles.
English: • if there was a problem at the time the cells were taken for making the medicine
French: • Si un problème est survenu lors du prélèvement des cellules de votre sang pour produire le médicament ;
English: The MAH will review the occurrence of angioedema, anaphylactic reactions, systemic allergic events and severe cutaneous adverse reactions during the FU period, particularly in those patients who had unsuccessful response and received ERT or SCT.
French: Le titulaire de l'AMM examinera la survenue d'œdèmes de Quincke, de réactions anaphylactiques, d'événements allergiques systémiques et d'effets indésirables cutanés sévères pendant la période de suivi, en particulier chez les patients en échec de traitement et ayant reçu une enzymothérapie de substitution ou une greffe de cellules souches.
English: The infusion bag is placed inside a closed outer container.
French: La poche de perfusion est placée à l'intérieur d'un emballage extérieur fermé.
English: OUTER CONTAINER
French: EMBALLAGE EXTERIEUR
English: One year post treatment, median ADA activity (mononuclear cells adenosine deaminase) in peripheral blood lymphocytes was 181.2 (range 42.11678.2) nmol/h/mg protein, compared to a baseline median (range) of 80.6 (30.5-92.3) nmol/h/mg protein.
French: Un an après le traitement, l'activité médiane de l'ADA (adénosine désaminase des cellules mononucléées) dans les lymphocytes du sang périphérique était de 181,2 nmol/h/mg de protéine (intervalle de 42,1 à 1 678,2), par rapport à une valeur initiale médiane (intervalle), de 80,6 nmol/h/mg de protéine (30,5 à 92,3).
English: This should be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
French: Les patients qui contrôlent leur apport en sodium doivent en tenir compte.
English: The infusion bag(s) is/are placed inside a closed outer container.
French: La (les) poche(s) de perfusion est/sont placée(s) à l'intérieur d'un emballage extérieur fermé.
English: Strimvelis has not been studied in patients with renal impairment.
French: Strimvelis n'a pas été étudié chez les patients souffrant d'une insuffisance rénale.
English: Treatment failure was observed in a patient treated in the clinical trials with <2 millions CD34+cell/kg.
French: Lors des essais cliniques, un échec thérapeutique a été observé chez un patient traité par moins de 2 millions de cellules CD34+/kg.
English: Serious adverse reactions include autoimmunity (e.g. autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis, autoimmune thrombocytopenia and Guillain-Barré syndrome).
French: Les effets indésirables graves incluent des événements auto-immuns (par exemple : anémie hémolytique auto-immune, anémie aplasique auto-immune, hépatite auto-immune, thrombocytopénie auto-immune et syndrome de Guillain-Barré).
English: It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
French: Une surveillance à long terme des patients est recommandée, avec au moins une visite par an pendant les onze premières années puis à 13 et 15 ans après le traitement par Strimvelis.
English: Another subject needed transient PEG-ADA administration due to an autoimmune event (see section 4.4).
French: Un autre patient a reçu transitoirement du PEG-ADA en raison d'un événement auto-immun (voir rubrique
English: A cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells.
French: Dispersion de cellules opalescente à transparente, incolore à rose.
English: • inflamed thyroid gland (autoimmune thyroiditis)
French: • inflammation de la glande thyroïde (thyroïdite auto-immune)
English: NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION Strimvelis 1-10 million cells/ml dispersion for infusion.
French: DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT ET VOIE(S) D'ADMINISTRATION Strimvelis 1-10 millions de cellules/ml dispersion pour perfusion.
English: The nature of Strimvelis is such that conventional studies on pharmacokinetics, absorption, distribution, metabolism, and elimination are not applicable.
French: Les études conventionnelles de pharmacocinétique, d'absorption, de distribution, de métabolisme et d'élimination ne sont pas applicables à Strimvelis étant donné la nature du produit.
English: Cases of skin papillomas, abnormal serum protein electrophoresis and one case each of lipofibroma, pulmonary mass and decreased T-cell V beta repertoire were reported.
French: Il a été rapporté des cas de papillome cutané, d'électrophorèse anormale des protéines sériques, un cas de lipofibrome, un cas de masse pulmonaire et un cas de diminution du répertoire de la chaine V-beta du récepteur des cellules T. Aucun lien de causalité avec le médicament n'a été établi.
English: All the identified adverse reactions in the table (apart from those potentially related to busulfan) are considered to be related to immune reconstitution, due to their nature and timing.
French: En raison de leur nature et du moment de leur survenue, tous les effets indésirables indiqués dans le tableau (à l'exception de ceux potentiellement liés au busulfan) sont considérés comme liés à la reconstitution immunitaire.
English: No immunogenicity testing has been conducted with Strimvelis.
French: Aucune étude d'immunogénicité de Strimvelis n'a été réalisée.
English: 50 ml ethylene vinyl acetate (EVA) infusion bag, with a luer spike interconnector closed with a luer lock cap, packed in a re-usable outer container.
French: 6.5 Nature et contenu de l'emballage extérieur Poche de perfusion de 50 ml en éthylène-acétate de vinyle (EVA), avec pointe Luer d'interconnexion fermée par un bouchon Luer lock, dans un emballage extérieur réutilisable.
English: • underactive thyroid gland (hypothyroidism)
French: • glande thyroïde insuffisamment active (hypothyroïdie)
English: Pre-treatment conditioning
French: Prétraitement /conditionnement du patient
English: • inflamed itchy skin (atopic dermatitis, eczema)
French: • inflammation et démangeaison de la peau (dermatite atopique, eczéma)
English: No. of infusion bags:
French: Nombre de poches de perfusion:
English: Non-immunological manifestations of ADA-SCID may not respond to Strimvelis.
French: Les manifestations non immunologiques du Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA) peuvent ne pas répondre au traitement par Strimvelis.
English: Autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune thrombocytopenia
French: Anémie hémolytique auto-immune, anémie aplasique auto-immune, thrombocytopénie auto-immune
English: T cell function: In the patients treated in the pivotal study, T cell proliferation was demonstrated in response to stimulation with anti-CD3 antibodies (median 62629 cpm, range 4531 to 252173) and phytohemaglutinin (median 140642 cpm, range 11119 to 505607) at 1 year post gene therapy, and these responses were sustained through Year 3.
French: Fonction des lymphocytes T : Chez les patients traités dans le cadre de l'étude pivot, il a été observé 1 an après la thérapie génique, une prolifération des lymphocytes T en réponse à une stimulation par anticorps anti-CD3 (médiane de 62 629 cpm, intervalle de 4 531 à 252 173) et phytohémagglutinine (médiane de 140 642 cpm, intervalle de 11 119 à 505 607).
English: However, vector insertions into chromosomal regions previously associated with leukaemia in comparable trials of gene therapy in Wiskott Aldrich Syndrome, X-SCID and Chronic Granulomatous Disease have been documented.
French: Toutefois, précédemment dans des essais comparables de thérapie génique dans le syndrome de Wiskott Aldrich, le déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X et la maladie granulomateuse chronique, des cas de leucémie associée à des intégrations de vecteurs dans certaines régions chromosomiques ont été observés.
English: • reduced numbers of blood cells (autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia)
French: • diminution du nombre de cellules sanguines (anémie hémolytique auto-immune, anémie aplasique auto-immune)
English: There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
French: À l'exception de la perte de poids et d'atrophies des testicules et des ovaires correspondant à l'administration de busulfan, aucun effet indésirable n'a été observé sur la survie, les paramètres hématologiques ou l'histopathologie des organes principaux.
English: It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
French: Ce médicament ne peut être administré que dans un hôpital spécialisé, par un médecin expérimenté dans le traitement des patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA), et qui a été formé à l'utilisation de ce type de médicament.
English: to make the bone marrow ready for Strimvelis
French: Afin de préparer la moelle osseuse au traitement par Strimvelis
English: The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
French: L'efficacité de Strimvelis a été évaluée lors d'une étude prospective de 3 ans en ouvert chez des enfants dont aucun n'avait de frère ou sœur HLA-compatible.
English: Name and address of the manufacturer of the biological active substance MolMed SpA
French: FABRICANT RESPONSABLE DE LA LIBÉRATION DES LOTS Nom et adresse du fabricant de la substance active d'origine biologique MolMed SpA
English: Prior to launch of Strimvelis in each Member State, the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational materials for parents/carers and health professionals,
French: Avant le lancement de Strimvelis dans chaque État membre, le titulaire de l'AMM (MAH) doit valider avec l'autorité compétente nationale le contenu et le format du matériel éducatif pour les parents/tuteurs et les professionnels de la santé, les conditions de prescription restreinte et le formulaire de recueil de consentement pour l'accès contrôlé à ce produit, de même que la communication dans les médias, les modalités de distribution ainsi que tous les autres aspects du programme.
English: * Including data from one patient collected post intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation a Based on the entire pre-treatment period for severe infections (retrospectively collected), and the data collected at the baseline visit for T-lymphocytes.
French: * En incluant les données d'un patient recueillies après l'administration de PEG-ADA (≥ 3 mois de traitement) ou une greffe de cellules souches hématopoïétiques a Sur la base de l'ensemble de la période de prétraitement pour les infections sévères (données recueillies rétrospectivement), et d'après les données recueillies lors de la visite d'inclusion pour les lymphocytes T. Le patient 10 n'a pas eu de valeur de référence à l'inclusion pour le taux de lymphocytes T. b Sur la base de la période de post-traitement de 3 ans pour la survie et les infections sévères, et d'après les données recueillies lors de la visite à 3 ans pour les lymphocytes T et le dAXP.
English: Hypothyroidism Autoimmune thyroiditis
French: Thyroïdite auto-immune
English: NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT Strimvelis 1-10 million cells/ml dispersion for infusion.
French: DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT Strimvelis 1-10 millions de cellules/ml dispersion pour perfusion.
English: Given the small patient population and size of the cohorts, adverse reactions in the table do not provide a complete perspective on the nature and frequency of these events.
French: La tolérance de Strimvelis a été évaluée sur 18 patients, avec une durée médiane de suivi de 7 ans. Compte tenu de la faible population de patients et la taille des cohortes, les effets indésirables figurant dans le tableau ne donnent pas une vision complète sur la nature et la fréquence de ces effets.
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS INFUSION BAG
French: MENTIONS MINIMALES DEVANT FIGURER SUR LES PETITS CONDITIONNEMENTS PRIMAIRES
English: How Strimvelis is given
French: Comment Strimvelis est administré
English: Backup sample of stem cells collected to be stored as a backup (see above)
French: Doit être conservé comme réserve (voir ci-dessus)
English: In some cases, it might not be possible to go ahead with the planned treatment with Strimvelis.
French: Lorsque le traitement par Strimvelis ne peut pas être administré Dans certains cas, vous pourriez ne pas être en mesure de recevoir le traitement prévu par Strimvelis.
English: Strimvelis must be administered in a specialist transplant centre, by a physician with previous experience in the treatment and management of patients with ADA-SCID and in the use of autologous CD34+ ex vivo gene therapy products.
French: Strimvelis doit être administré dans un centre de transplantation spécialisé, par un médecin expérimenté dans le traitement et la prise en charge des patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA) et dans l'utilisation de produits de thérapie génique ex vivo utilisant des cellules CD34+ autologues.
English: No clinical data on exposed pregnancies are available.
French: Il n'existe pas de donnée clinique sur l'utilisation de ce médicament pendant la grossesse.
English: • inflamed liver (autoimmune hepatitis)
French: • inflammation du foie (hépatite auto-immune)
English: Strimvelis will be administered at a specialist transplant centre, and by physicians with previous experience in the treatment and management of patients with ADA-SCID and the use of autologous CD34+ ex vivo gene therapy products.
French: Strimvelis sera administré dans un centre de transplantation spécialisé, par des médecins ayant déjà une expérience dans le traitement et la prise en charge de patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA) et une expérience dans l'utilisation de produits de thérapie génique CD34+ autologues ex vivo.
English: Bag No.:
French: Poche numéro :
English: Strimvelis is an autologous cellular therapy.
French: Strimvelis est une thérapie constituée de cellules autologues génétiquement modifiées.
English: The frequency categories used are:
French: Les catégories de fréquence utilisées sont les suivantes : Très fréquent ≥1/10
English: One subject treated in a pilot study did not have PEG-ADA re-introduction data, and thus was excluded from the intervention-free survival in the integrated population.
French: Ce patient a donc été exclu des données de survie sans intervention dans la population globale.
English: Strimvelis is for intravenous infusion.
French: Strimvelis doit être administré par perfusion intraveineuse.
English: Strimvelis should not be given to you if you are pregnant.
French: Vous ne devez pas prendre Strimvelis si vous êtes enceinte.
English: The finished product is composed of one or more ethylene vinyl acetate (EVA) bags which contain an autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence.
French: Le produit fini se compose d'une ou de plusieurs poches en éthylène-acétate de vinyle (EVA) contenant une fraction cellulaire autologue enrichie en CD34+ comprenant des cellules CD34+ dérivées de la moelle osseuse, transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence d'ADNc du gène ADA humain.
English: All patients received busulfan conditioning prior to gene therapy, with most receiving a total dose of 4 mg/kg intravenously over 2 consecutive days prior to CD34+ infusion.
French: Les études visaient à évaluer l'utilisation de Strimvelis dans un intervalle de doses compris entre 0,9 million et 18,2 millions de cellules CD34+ par kg. Tous les patients avaient reçu un conditionnement par busulfan avant la thérapie génique, la plupart ayant reçu une dose totale de 4 mg/kg par voie intraveineuse pendant 2 jours consécutifs avant la perfusion de CD34+.
English: The identity of the patient must be matched with the essential unique patient information on the infusion bag(s) and/or outer container prior to infusion.
French: Avant de réaliser la perfusion, il est indispensable que l'identité du patient soit vérifiée et qu'elle corresponde aux informations nominatives le concernant, inscrites sur la (les) poche(s) et/ou sur l'emballage extérieur avant de procéder à la perfusion.
English: An autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human adenosine deaminase (ADA) cDNA sequence from human haematopoietic stem/progenitor (CD34+) cells.
French: Fraction cellulaire autologue enrichie en CD34+ contenant des cellules CD34+ dérivées de la moelle osseuse, transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence d'ADNc du gène de l'adénosine désaminase (ADA) humain provenant de cellules progénitrices/cellules souches hématopoïétiques humaines (CD34+).
English: • raised temperature (pyrexia)
French: • température élevée (fièvre)