FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Hungarian: A Spinraza beadása előtt javasolt a befecskendezendő Spinraza térfogatának megfelelő térfogatú cerebrospinalis folyadék eltávolítása.
Estonian: Enne Spinraza süstimist on soovitatav eemaldada süstitava Spinraza mahuga võrdne tserebrospinaalvedeliku kogus.
Hungarian: A Spinraza-csoport betegeinél az eseménymentes túlélésre, a teljes túlélésre, a motoros fejlődés állomásai alapján a reszponder kritériumokat teljesítő betegek százalékos arányára, valamint a Philadelphiai Gyermekkórház neuromuscularis betegségekre vonatkozó csecsemőkori vizsgálata alapján (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease, CHOP INTEND) a kiindulási pontszámhoz képest legalább 4 pontos javulást elérő betegek százalékos arányára gyakorolt, statisztikailag szignifikáns hatásokat figyeltek meg az álkezelésben részesült kontroll betegekhez képest (2. táblázat).
Estonian: Spinraza rühma patsientidel täheldati võrreldes imiteeriva kontrollrühma patsientidega statistiliselt olulist mõju sündmusteta elulemusele, üldisele elulemusele, ravivastusena määratletud motoorse arengutähise saavutanud patsientide osakaalule ja Philadelphia Lastehaigla imikute neuromuskulaarse haiguse testi (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease, CHOP INTEND) skoori paranemist vähemalt 4 punkti võrra ravieelsega võrreldes (tabel 2).
Hungarian: A 700. napon 11-ből 7 (64%), 2 SMN2 génkópiával rendelkező betegnél és 5-ből 0 (0%), 3 SMN2 génkópiával rendelkező betegnél teljesültek a klinikailag nyilvánvaló SMA vizsgálati tervben meghatározott kritériumai, azonban ezeknél a betegeknél testtömeg-gyarapodás következett be, és elérték a WHO szerinti fejlődési állomásokat, ami nem jellemző az I-es típusú SMA-ra.
Estonian: 11-st (64%), kellel oli 2 SMN2 geenikoopiat, ja 0 patsienti 5-st (0%), kellel oli 3 SMN2 koopiat, kliiniliselt avaldunud SMA protokollis määratletud kriteeriumidele, kuid nende patsientide kaal suurenes ja nad saavutasid WHO tähised, mis ei olnud kooskõlas I tüübi SMA-ga.
Hungarian: Azon betegek többsége, akik a CS11 vizsgálat indulásakor nem kaptak tartós lélegeztetést, az időközi elemzés idején is életben voltak, és továbbra sem szorultak tartós lélegeztetésre.
Estonian: Patsientidest, kes olid uuringu CS11 alguses püsiva ventilatsioonita, olid vaheanalüüsi ajal enamik elus ja ilma püsiva ventilatsioonita.
Hungarian: részében a betegeket 302 napos medián időtartamon keresztül követték.
Estonian: Uuringu 1. osas oli patsientide jälgimisperioodi mediaanaeg 302 päeva.
Hungarian: Luxembourg/Luxemburg Biogen Belgium N.V./S.A.
Estonian: Biogen Belgium N.V./S.A.
Hungarian: Az elsődleges végpontot - a halálig vagy a légzőrendszert érintő beavatkozásig (a meghatározás szerint naponta legalább 6 órán át tartó folyamatos invazív vagy nem invazív lélegeztetés legalább 7, egymást követő napon VAGY tracheostomia) eltelt időt - nem lehetett megbecsülni a túl kevés eset miatt.
Estonian: Esmast tulemusnäitajat, aega surmani või respiratoorse sekkumiseni (defineeritud kui invasiivne või mitteinvasiivne ventilatsioon ≥ 6 tundi päevas pidevalt ≥ 7 järjestikusel päeval VÕI
Hungarian: Az elsődleges végpont azoknak a betegeknek az aránya volt, akik a motoros fejlődés állomásai tekintetében egy vagy több kategóriában javulást mutattak (a HINE 2. része alapján mérve: a rugdalózási képességben vagy akaratlagos fogásban bekövetkezett ≥ 2 pontos növekedés [vagy maximális pontszám] VAGY a motoros fejlődés állomásaiban - mint a fejtartás, átfordulás, felülés, mászás, állás vagy járás - bekövetkezett ≥ 1 pontos növekedés).
Estonian: Esmane tulemusnäitaja oli patsientide osakaal, kelle motoorsed arengutähised ühes või mitmes kategoorias paranesid (HINE 2. jaotise kohaselt: löömise või tahtelise haaramise võime suurenemine ≥ 2 punkti võrra [või maksimaalne skoor] VÕI motoorsete arengutähiste [nagu pea liigutamine, keha pööramine, istumine, roomamine, seismine või kõndimine] suurenemine ≥ 1 punkti võrra).
Hungarian: Azoknak a betegek az aránya, akik a kiindulási értékhez képest legalább 3 pontos javulást értek el a 15.
Estonian: Ravieelsega võrreldes 15. kuuks vähemalt 3-punktilise paranemise saavutanud patsientide osakaal2
Hungarian: Ha nem biztos benne, beszéljen kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel, mielőtt Önnek vagy gyermekének beadnák a Spinraza-t.
Estonian: Kui te ei ole kindel, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega, enne kui teile või teie lapsele manustatakse Spinraza't.
Hungarian: 3. ábra: A motoros fejlődés HINE alapján mért állomásaiban a vizsgálati napok függvényében bekövetkezett változás a CS3B- (aktív és álkezelésben részesülők), CS3A-, CS5- és CS11vizsgálatban
Estonian: Muutus motoorsetes arengutähistes HINE järgi võrreldes uuringu päevadega uuringutes CS3B (ravitud ja imiteeriv kontrollrühm), CS3A, CS5 ja CS11
Hungarian: *A lumbalpunctióval összefüggőnek ítélt nemkívánatos események.
Estonian: * Kõrvaltoimed, mida peeti seotuks lumbaalpunktsiooni protseduuriga.
Hungarian: Az első adag alkalmazásakor a betegek medián életkora 164,5 nap volt a Spinraza-val kezelt betegeknél, és 205 nap az álkezelésben részesült kontroll betegeknél.
Estonian: Patsientide mediaanne vanus esimese annuse saamisel oli ravitavatel patsientidel 164,5 päeva ja imiteeriva protseduuriga kontrollrühmas 205 päeva.
Hungarian: Ezeket az eredményeket egy nyílt elrendezésű, II. fázisú vizsgálat (CS3A) támasztja alá, amelyet SMA-val diagnosztizált, tüneteket mutató betegek bevonásával végeztek.
Estonian: Neid tulemusi toetab II faasi avatud uuring sümptomaatilistel patsientidel, kellel oli diagnoositud SMA (CS3A).
Hungarian: Azon 45 beteg közül, akik a CS3B vizsgálatban nem feleltek meg a tartós lélegeztetés meghatározásának, 38 beteg (84%) élt tartós lélegeztetés nélkül a CS11 vizsgálatban az időközi elemzés idején.
Estonian: 45 patsiendist, kes ei vastanud uuringus CS3B püsiva ventilatsiooni määratlusele, oli uuringu CS11 vaheanalüüsi ajal elus ilma püsiva ventilatsioonita 38 patsienti (84%).
Hungarian: A végső elemzés során a Spinraza-csoportban a betegek statisztikailag szignifikánsan nagyobb százalékos aránya (51%) felelt meg a motoros fejlődés állomásai tekintetében reszpondernek tekinthető definíciónak, mint az álkezelésben részesült kontrollcsoportban (0%) (p < 0,0001).
Estonian: Lõppanalüüsis saavutas Spinraza rühmas ravivastusena määratletud motoorse arengutähise statistiliselt oluliselt suurem protsent patsiente (51%) kui imiteerivas kontrollrühmas (0%) (p < 0,0001).
Hungarian: Nátrium-dihidrogén-foszfát-dihidrát, dinátrium-foszfát, nátrium-klorid, kálium-klorid, kalcium-klorid-dihidrát, magnézium-klorid-hexahidrát, nátrium-hidroxid, sósav, injekcióhoz való víz.
Estonian: Naatriumdivesinikfosfaatdihüdraat, dinaatriumvesinikfosfaat, naatriumkloriid, kaaliumkloriid, kaltsiumkloriiddihüdraat, magneesiumkloriidheksahüdraat, naatriumhüdroksiid, vesinikkloriidhape, süstevesi.
Hungarian: Beadás előtt a Spinraza bontatlan injekciós üvegei kivehetők a hűtőszekrényből, és szükség esetén visszatehetők.
Estonian: Enne manustamist võib Spinraza avamata viaalid külmkapist välja võtta ja vajadusel taas tagasi panna.
Hungarian: 1. táblázat: A CS4 vizsgálat (későbbi kialakulású SMA) során a lumbalpunctióval összefüggésben jelentett mellékhatások, amelyek a Spinraza-val kezelt betegeknél legalább 5%-kal nagyobb gyakorisággal fordultak elő, mint az álkezelésben részesült kontroll betegeknél
Estonian: Uuringus CS4 (SMA hilisem algus) teatatud lumbaalpunktsiooni protseduuri kõrvaltoimed, mille esinemissagedus Spinraza'ga ravitud patsientidel oli vähemalt 5% suurem võrreldes imiteeriva kontrollrühmaga
Hungarian: 2A végleges elemzés során az eseménymentes túlélést és a teljes túlélést a kezelésbe bevont (intent to treat, ITT) populáción értékelték (ITT Spinraza n = 80; álkezelés n = 41).
Estonian: 2 Lõppanalüüsis hinnati sündmusteta elulemust ja üldist elulemust ravikavatsusliku populatsiooni alusel (ravikavatsuslikus populatsioonis Spinraza n = 80; imiteeriv kontrollrühm n = 41).
Hungarian: A másodlagos végpontok, köztük a funkcionális mérések, valamint a motoros fejlődés WHO szerinti állomásainak elérése tekintetében szabályos statisztikai próbákat végeztek, amelyeket a 3. táblázat mutat be.
Estonian: Tabelis 3 on kirjeldatud formaalselt statistiliselt testitud teisesed tulemusnäitajad, sealhulgas funktsioonide mõõtmistulemused ja Maailma Terviseorganisatsiooni (WHO) motoorsete arengutähiste saavutamine.
Hungarian: A Spinraza-val azonos gyógyszercsoportba tartozó egyéb gyógyszerekről kimutatták, hogy befolyásolják a veséket.
Estonian: Spinraza'ga samasse rühma kuuluvate teiste ravimite kasutamisel on täheldatud kahjustavat mõju neerudele.
Hungarian: A CHOP INTEND pontszám kiindulási értékhez képest bekövetkezett változás
Estonian: CHOP INTEND-i muutus ravieelsega võrreldes
Hungarian: A gerinc eredetű izomsorvadást egy bizonyos fehérje, az úgynevezett túlélő motoneuron (SMN) szervezetből való hiánya okozza.
Estonian: Spinaalset lihasatroofiat põhjustab ühe valgu, mida nimetatakse ellujäämise motoneuroniks (SMN), vaegus organismis.
Hungarian: In vitro vizsgálatok azt mutatták, hogy a nuszinerszen se nem indukálja, se nem gátolja a CYP450 enzimrendszer által mediált metabolizmust.
Estonian: In vitro uuringute kohaselt nusinerseen ei indutseeri ega inhibeeri CYP450 poolt vahendatud metabolismi.
Hungarian: 1A CS3B vizsgálatot leállították, miután az időközi elemzés során az elsődleges végpont statisztikai elemzése kedvező eredményt mutatott (a Spinraza-csoportban a betegek statisztikailag szignifikánsan nagyobb százalékos aránya (41%) felelt meg a motoros fejlődés állomásai tekintetében reszpondernek tekinthető definíciónak, mint az álkezelésben részesült kontrollcsoport (0%), p < 0,0001).
Estonian: 1CS3B lõpetati pärast vaheanalüüsis tehtud esmase tulemusnäitaja statistilise analüüsi positiivseid tulemusi (Spinraza rühmas saavutas ravivastusena määratletud motoorse arengutähise statistiliselt oluliselt suurem protsent patsiente (41%) kui imiteerivas kontrollrühmas (0%), p < 0,0001).
Hungarian: A nuszinerszen farmakokinetikáját vese- vagy májkárosodásban szenvedő betegeknél nem vizsgálták.
Estonian: Nusinerseeni farmakokineetikat neeru- või maksakahjustusega patsientidel ei ole uuritud.
Hungarian: A Spinraza-kezelést először a CS11 vizsgálatban megkezdő betegek (n = 24; a CS3B vizsgálatban álkezelés) medián életkora 17,8 hónap (tartomány: 10-23 hónap), átlagos CHOP INTEND pontszáma pedig 17,25 volt (tartomány: 2,0-46,0) a CS11 vizsgálat megkezdésekor.
Estonian: Patsientide, kes alustasid uuringus CS11 esmakordselt ravi Spinrazaga (n = 24; platseebokontroll uuringus CS3B), mediaanvanus oli 17,8 kuud (vahemikus 10...23 kuud) ja nende keskmine CHOP INTENDi näitaja uuringu CS11 alguses oli 17,25 (vahemikus 2,0...46,0).
Hungarian: Kalcium-klorid-dihidrát Magnézium-klorid-hexahidrát Nátrium-hidroxid (a pH beállításához) Sósav (a pH beállításához) Injekcióhoz való víz
Estonian: Kaltsiumkloriiddihüdraat Magneesiumkloriidheksahüdraat Naatriumhüdroksiid (pH reguleerimiseks) Vesinikkloriidhape (pH reguleerimiseks) Süstevesi
Hungarian: Ha Ön vagy gyermeke kihagy egy Spinraza adagot, beszéljen kezelőorvosával, hogy a Spinraza-t a lehető leghamarabb be tudják adni Önnek vagy gyermekének.
Estonian: Kui teil või teie lapsel jääb Spinraza annus saamata, pidage nõu oma arstiga, nii et Spinraza't saaks manustada niipea kui võimalik.
Hungarian: A Spinraza-val azonos gyógyszercsoportba tartozó egyéb gyógyszerekről kimutatták, hogy befolyásolják a véralvadást elősegítő vérlemezkéket.
Estonian: Spinraza'ga samasse rühma kuuluvate teiste ravimite kasutamisel on täheldatud kahjustavat mõju verehüübimises osalevatele vererakkudele.
Hungarian: Lehetséges, hogy a születéskor súlyos hypotoniában és légzési elégtelenségben szenvedő betegeknélakiknél a Spinraza-val nem végeztek vizsgálatokat - a súlyos SMN proteinhiány miatt nem észlelhető klinikailag jelentős terápiás előny.
Estonian: Kaasasündinud sügava hüpotoonia ja hingamispuudulikkusega patsiendid, kelle puhul ei ole Spinraza kasutamist uuritud, ei pruugi saada ravimist raske SMN-valgu vaeguse tõttu kliiniliselt olulist kasu.
Hungarian: Az átlagos 6 perces járástávolság a 253. napon 278,5 méter (SD 206,46), az 1050. napon pedig 333,6 méter (SD 176,47) volt.
Estonian: 6 minuti käimistesti keskmine kaugus oli 253. päeval 278,5 meetrit (standardhälve 206,46) ja 1050. päeval 333,6 meetrit (standardhälve 176,47).
Hungarian: Reprodukcióra kifejtett toxicitási vizsgálatokat végeztek a nuszinerszen subcutan beadásával egereknél és nyulaknál.
Estonian: Reproduktsioonitoksilisuse uuringutes manustati nusinerseeni subkutaanselt hiirtele ja küülikutele.
Hungarian: Azoknak a betegeknek az arányát, akiknél klinikailag nyilvánvaló SMA alakult ki, azoknál a betegeknél értékelték, akik az időközi elemzés időpontjában elérték a 700. napi vizitet (n = 16).
Estonian: Patsientide seas, kes jõudsid vaheanalüüsis 700. päeva visiidini (n = 16), hinnati nende patsientide osakaalu, kellel tekkis kliiniliselt avaldunud SMA.
Hungarian: A kezelést a lumbalpunctio végzésében jártas orvosnak kell alkalmaznia.
Estonian: Ravi peavad manustama lumbaalpunktsiooni tegemises kogenud tervishoiutöötajad.
Hungarian: Nagyon fiatal, illetve scoliosisban szenvedő betegeknél ez az alkalmazási mód nehézségekbe ütközhet.
Estonian: Väga noortele patsientidele ning skolioosiga (kõverdunud ja keerdunud lülisambaga) patsientidele ravimi sel meetodil manustamisel võib esineda raskusi.
Hungarian: België/Belgique/Belgien Biogen Belgium N.V./S.A.
Estonian: België/Belgique/Belgien
Hungarian: A Spinraza alkalmazása terhesség alatt elővigyázatosságból kerülendő.
Estonian: Ettevaatusena on parem vältida Spinraza kasutamist raseduse ajal.
Hungarian: - Egyéb összetevők a nátrium-dihidrogén-foszfát-dihidrát, dinátrium-foszfát, nátrium-klorid,
Estonian: - Teised koostisosad on naatriumdivesinikfosfaatdihüdraat, dinaatriumvesinikfosfaat,
Hungarian: 2. ábra: A HFMSE-pontszámban a kiindulási értékhez képest történt átlagos változás az idő függvényében a végleges elemzéskor (ITT) - CS4 vizsgálat1,2
Estonian: Ravieelse HFMSE skoori keskmised muutused ajas lõppanalüüsi hetkeks (ravikavatsuslik populatsioon) - uuring CS4 1,2
Hungarian: A betegeket 2:1 arányban randomizálták a Spinraza-kezelésre (adagolás: 3 telítő adag és 6 havonta fenntartó adagok) vagy a kontrollként alkalmazott álkezelésre, melyeket 324 naptól 482 napig terjedő időtartamban alkalmaztak.
Estonian: Patsiendid randomiseeriti suhtega 2:1 kas Spinraza rühma (raviks 3 küllastusannust ja säilitusannused iga 6 kuu järel) või imiteerivasse kontrollrühma ja ravi kestus oli 324 kuni 482 päeva.
Hungarian: Ez a gerincvelői idegsejtek pusztulását eredményezi, ami a váll, a csípő, a comb és a hát felső része izmainak gyengeségéhez vezet.
Estonian: See põhjustab närvirakkude hävimist lülisambas ja sellest tulenevat õlgade, puusade, reite ja ülaselja lihasnõrkust.
Hungarian: A Spinraza az 5q kromoszómához kötött spinalis izomatrophia kezelésére javallott.
Estonian: Spinraza on näidustatud 5q spinaalse lihasatroofia raviks.
Hungarian: 2. táblázat: Elsődleges és másodlagos végpontok a végleges elemzéskor - CS3B vizsgálat
Estonian: Esmaste ja teiseste tulemusnäitajate lõppanalüüs - uuring CS3B Efektiivsuse parameeter
Hungarian: • Ha Önnél vagy gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert.
Estonian: • Kui teil või teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
Hungarian: Ezeknél a betegeknél az átlagos HFMSE (1,4; SD 4,02) és RULM (2,1; SD 2,56) pontszámok stabilizálódását vagy javulását figyelték meg a kiindulástól a 265. vizsgálati napig a CS11 vizsgálatban.
Estonian: Neil patsientidel täheldati uuringus CS11 stabiliseerumist või keskmiste näitajate HFMSE (1,4; SD 4,02) ja RULM (2,1; SD 2,56) paranemist uuringu algusest uuringupäevani 265.Neid tulemusi toetavad 2 avatud uuringut (uuring CS2 ja uuring CS12).
Hungarian: A vizsgálatban részt vevő betegeknél a II-es vagy III-as típusú SMA kialakulását tartották a legvalószínűbbnek.
Estonian: Selles uuringus osalenud patsientidel tekkis kõige tõenäolisemalt II või III tüüpi SMA.
Hungarian: A tünetekkel járó, csecsemőkori kialakulású SMA-ban és a tüneteket még nem mutató SMA-ban szenvedő betegeknél a motoros fejlődési állomások elérésének összehasonlítását a 3. ábra mutatja be.
Estonian: Motoorsete arengutähiste saavutamise võrdlus sümptomaatilise imikueas tekkinud SMA-ga ja presümptomaatilise SMA-ga patsientidel on esitatud joonisel 3.
Hungarian: A forgalomba hoztalt követően tapasztalt mellékhatások
Estonian: Turuletulekujärgne kogemus
Hungarian: Továbbá, a gyógyszer ilyen módszerrel történő beadása nehézségekbe ütközhet nagyon fiatal, illetve gerincferdülésben (a gerincoszlop csavarodása, görbülete) szenvedő betegeknél.
Estonian: Ravimi manustamine selle manustamistee kaudu võib olla raskendatud väga noorte patsientide ning skolioosiga patsientide puhul.
Hungarian: Reprodukcióra kifejtett toxicitás
Estonian: Reproduktsioonitoksilisus
Hungarian: Az egyes vizsgálatoknál nem kerültek ábrázolásra azok a vizitek, amelyeken n < 5 vizsgálati alany vett részt.
Estonian: Kõigi uuringute korral visiidid, kus n < 5, ei ole graafikule kantud.
Hungarian: A betegeket 2:1 arányban randomizálták (a jóváhagyott adagolásban alkalmazott) Spinraza-kezelésre vagy a kontrollként alkalmazott álkezelésre, melyeket 6 naptól 442 napig terjedő időtartamban alkalmaztak.
Estonian: Patsiendid randomiseeriti suhtega 2:1 kas Spinraza rühma (kinnitatud annustamisskeemiga) või imiteerivasse kontrollrühma ja ravi kestus oli 6 kuni 442 päeva.
Hungarian: A Spinraza kis mennyiségű nátriumot tartalmaz A Spinraza kevesebb, mint 1 mmol (23 mg) nátriumot tartalmaz adagonként, azaz gyakorlatilag nátriummentes, ezért nátriumszegény étrendet tartó egyéneknél is alkalmazható.
Estonian: Üks Spinraza annus sisaldab vähem kui 1 mmol (23 mg) naatriumi.
Hungarian: Speciális betegcsoportok jellemzői
Estonian: Omadused patsientide erirühmades
Hungarian: A CS4 (CHERISH) vizsgálat egy III. fázisú, randomizált, kettős-vak, kontrollként álkezelést alkalmazó vizsgálat volt, amelyet 126, tüneteket mutató, későbbi kialakulású SMA-ban (a tünetek 6 hónapos kor után jelentkeztek) szenvedő beteg bevonásával végeztek.
Estonian: Uuring CS4 (CHERISH) oli III faasi randomiseeritud topeltpime imiteeriva protseduuriga kontrollrühmaga uuring 126 sümptomaatilisel patsiendil, kellel tekkis SMA hiljem (sümptomid tekkisid pärast 6 kuu vanuseks saamist).
Hungarian: 56,8% (95% CI:45,6; 68,1) p = 0,00065
Estonian: 56,8% (95% usaldusvahemik: P = 0,00065
Hungarian: A vizsgálatban részt vevő betegeknél az I-es típusú SMA kialakulását tartották a legvalószínűbbnek.
Estonian: Selles uuringus osalenud patsientidel tekkis kõige tõenäolisemalt I tüüpi SMA.
Hungarian: Az átlagos összpontszám 13,8 (SD 3,09) volt a 253. napon és 15,7 (SD 1,92) az 1050. napon.
Estonian: Keskmine üldskoor oli 253. päeval 13,8 (standardhälve 3,09) ja 1050. päeval 15,7 (standardhälve 1,92).
Hungarian: Ezeknél a betegeknél a 253. napon 28,6 méteres (SD 47,22; n = 12), az 1050 napon pedig 86,5 méteres (SD 40,58; n = 8) átlagos javulást figyeltek meg.
Estonian: Neil patsientidel oli keskmine paranemine 253. päevaks 28,6 meetrit (standardhälve 47,22, n = 12) ja 1050. päevaks 86,5 meetrit (standardhälve 40,58, n = 8).
Hungarian: A kiindulási betegségjellemzők nagyrészt hasonlóak voltak a Spinraza-val kezelt betegeknél és az álkezelésben részesült kontroll betegeknél, kivéve, hogy a Spinraza-val kezelt betegeknél az álkezelésben részesült kontroll betegekhez képest nagyobb volt azoknak a betegeknek a százalékos aránya, akiknél paradox légzés (89% vs. 66%), pneumonia vagy légzőrendszeri tünetek (35% vs.
Estonian: Haiguse ravieelsed iseärasused olid Spinraza'ga ravitavatel patsientidel ja imiteerivat protseduuri saavatel patsientidel suures osas sarnased, kuid Spinraza'ga ravitavate patsientide seas oli võrreldes imiteeriva protseduuriga kontrollrühma patsientidega suurem osakaal neil, kellel esines paradoksaalset hingamist (89% vs. 66%), kopsupõletikku või respiratoorseid sümptomeid (35% vs. 22%), neelamis- või toitmisraskusi (51% vs. 29%) ja abistava hingamise vajadust (26% vs. 15%).
Hungarian: A CS3B (ENDEAR) vizsgálat egy III. fázisú, randomizált, kettős-vak, kontrollként álkezelést alkalmazó vizsgálat volt, amelyet 121, 7 hónapos vagy fiatalabb, tüneteket mutató csecsemő bevonásával végzetek, akiknél SMA-t diagnosztizáltak (a tünetek 6 hónapos kor előtt jelentkeztek).
Estonian: Uuring CS3B (ENDEAR) oli III faasi randomiseeritud topeltpime imiteeriva protseduuriga kontrollrühmaga uuring, mis viidi läbi 121 sümptomaatilisel imikul vanuses ≤ 7 kuud, kellel oli diagnoositud SMA (sümptomid tekkisid enne 6-kuuseks saamist).
Hungarian: Az ábrán szereplő populáció: CS5 esetén az ITT-populáció azon vizsgálati alanyai, akik a zárójelben megadott SMN2 génkópiaszámmal rendelkeznek; CS3A esetén a 2 SMN2 génkópiával rendelkező vizsgálati alanyok; CS3B esetén a 2 SMN2 génkópiával rendelkező vizsgálati alanyok az ITT-populációban.
Estonian: Joonisel kasutatud patsientide arv: CS5 subjektid ITT hulgast SMN2 koopiate arvuga sulgudes, CS3A: Kahe SMN2 koopiaga subjektid, CS3B: Kahe SMN2 koopiaga subjektid ITT hulgast.
Hungarian: A Spinraza úgy fejti ki hatását, hogy elősegíti az SMA-ban szenvedő betegeknél hiányzó SMN fehérje nagyobb mennyiségben történő termelődését, ezáltal csökkenti az idegsejtek pusztulását, és így fokozhatja az izomerőt.
Estonian: Spinraza aitab organismil suurendada SMN-valgu, millest SMA-ga patsientidel on puudus, produktsiooni.
Hungarian: Ha a következő tünetek bármelyikét észleli, tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyermeke kezelőorvosát, hogy intézkedhessen a szükséges kezelésről: a fej méretének növekedése, csökkent tudatszint, állandó hányinger, hányás vagy fejfájás, vagy más olyan tünetek, amelyek aggasztják Önt.
Estonian: Kui te märkate selliseid sümptomeid nagu pea ümbermõõdu suurenemine, teadvuse hägustumine, püsiv iiveldus, oksendamine või peavalu või teisi murettekitavaid sümptomeid, palun teavitage vajaliku ravi saamiseks enda või oma lapse arsti.
Hungarian: A vizsgálatban részt vevő betegeknél az I-es vagy II-es típusú SMA kialakulását tartották a legvalószínűbbnek.
Estonian: Selles uuringus osalenud patsientidel tekkis kõige tõenäolisemalt I või II tüüpi SMA.
Hungarian: hónapra a motoros fejlődés új állomásait érték el4
Estonian: 15. kuuks uusi motoorseid arengutähiseid saavutanud patsientide osakaal4
Hungarian: Tudnivalók, mielőtt Önnek vagy gyermekének beadják a Spinraza-t Tilos beadni a Spinraza-t:
Estonian: Mida on vaja teada enne Spinraza manustamist teile või teie lapsele Spinraza't ei tohi kasutada:
Hungarian: Tartós javulást figyeltek meg II-es típusú SMA-ban szenvedő betegeknél, akik a HFMSE pontszám kiindulási értékéhez viszonyítva a 253. napra 5,1 pontos (SD 4,05; n = 11), az 1050. napra pedig 9,1 pontos (SD 6,61; n = 9) átlagos javulást értek el.
Estonian: II tüüpi SMA-ga patsientidel täheldati püsivat paranemist: nende ravieelse HFMSE-skoori keskmine paranemine oli 253. päeval 5,1 (standardhälve 4,05, n = 11) ja 1050. päeval 9,1 (standardhälve 6,61, n = 9).
Hungarian: A kis mennyiségben termelődő SMN-fehérje egy másik génnek, az SMN1 közelében elhelyezkedő SMN2-nek tulajdonítható.
Estonian: SMN1 geeni lähedal paiknev teine geen - SMN2 - on vastutav SMN-valgu vähenenud tootmise eest.
Hungarian: Az elimináció elsődleges útja várhatóan a nuszinerszen és metabolitjainak vizelettel történő kiválasztása.
Estonian: Esmane eritumistee on eeldatavalt nusinerseeni ja selle metaboliitide eritumine uriiniga.