FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: In an earlier toxicology study, a similar AAV2 vector administered subretinally in dogs at a dose of 10 times the recommended dose resulted in focal retinal toxicity and inflammatory cell infiltrates histologically in regions exposed to the vector.
Dutch: In een eerder toxicologisch onderzoek resulteerde de subretinale toediening van een vergelijkbare AAV2-vector bij honden bij een dosis van 10 keer de aanbevolen dosis, in focale retinale toxiciteit en infiltraten van ontstekingscellen histologisch in regio's blootgesteld aan de vector.
English: Three secondary endpoints were also tested: full-field light sensitivity threshold (FST) testing using white light; the change in MLMT score for the first assigned eye; and visual acuity (VA) testing.
Dutch: Er werden ook drie secundaire eindpunten getest: de lichtgevoeligheidsdrempel van het hele gezichtsveld (‘full-field light sensitivity threshold'-test; FSTtest) met gebruikmaking van wit licht, de verandering in de MLMT-score voor het eerste aangewezen oog en bepaling van de gezichtsscherpte.
English: Based on non-clinical studies and clinical data from trials of AAV2 vectors, and considering the subretinal route of administration of Luxturna, inadvertent germ-line transmission with AAV vectors is highly unlikely.
Dutch: Op grond van niet-klinisch onderzoek en klinische gegevens afkomstig van onderzoeken met AAV2vectoren, en rekening houdend met de subretinale toedieningsroute van Luxturna, is onopzettelijke kiemlijntransmissie met AAV-vectoren zeer onwaarschijnlijk.
English: Symptomatic and supportive treatment, as deemed necessary by the treating physician, is advised in case of overdose.
Dutch: In geval van overdosering wordt symptomatische en ondersteunende behandeling geadviseerd, zoals noodzakelijk wordt geacht door de behandelende arts.
English: Y1, Y2, Y3: one, two and three years after start of study;
Dutch: J1, J2, J3: een, twee en drie jaar na aanvang van het onderzoek.
English: After injection it delivers this gene into the cells of the retina, the layer at the back of the eye that detects light.
Dutch: Na injectie geeft het dit gen af in de cellen van het netvlies (retina), de laag aan de achterkant van het oog die licht waarneemt.
English: Following thaw from their frozen state, both the concentrate and the solvent are clear, colourless liquids with a pH of 7.3.
Dutch: Na ontdooien is zowel het concentraat als het oplosmiddel een heldere, kleurloze vloeistof met een pH van 7,3.
English: Label the 10 mL glass vial containing the diluted concentrate as follows: ‘Diluted Luxturna'.
Dutch: Label de glazen injectieflacon van 10 ml met het verdunde concentraat als volgt: ‘Verdunde Luxturna'.
English: • You should avoid air travel or other travel to high elevations until advised by your doctor.
Dutch: • U mag geen vliegreizen maken of op andere manieren naar grote hoogten reizen tot uw arts zegt dat het kan.
English: A rapid increase in altitude while the air bubble is still present can cause a rise in eye pressure and irreversible vision loss.
Dutch: Snel naar grote hoogten gaan terwijl de luchtbel nog aanwezig is, kan leiden tot een toename van de oogdruk en onomkeerbaar visusverlies.
English: It is unknown whether voretigene neparvovec is excreted in human milk.
Dutch: Het is niet bekend of voretigene neparvovec in de moedermelk wordt uitgescheiden.
English: Over time, accumulation of toxic precursors leads to the death of retinal pigment epithelial cells, and subsequently to progressive photoreceptor cell death.
Dutch: In de loop van de tijd leidt ophoping van toxische precursors tot celdood van cellen van het retinapigmentepitheel en vervolgens tot progressieve celdood van fotoreceptorcellen.
English: All subjects had a diagnosis of Leber's congenital amaurosis owing to RPE65 mutations confirmed by genetic analysis in a certified laboratory.
Dutch: Alle proefpersonen hadden een diagnose van congenitale amaurose van Leber als gevolg van RPE65-mutaties bevestigd door genetische analyse in een gecertificeerd laboratorium.
English: The active substance in Luxturna, voretigene neparvovec, is a modified virus that contains a working copy of the RPE65 gene.
Dutch: De werkzame stof in Luxturna, voretigene neparvovec, is een gewijzigd virus dat een werkende kopie van het RPE65-gen bevat.
English: Luxturna will be given to you in an operating room by surgeons experienced in performing eye surgery.
Dutch: Luxturna wordt aan u toegediend in een operatiekamer door chirurgen die ervaren zijn in het uitvoeren van oogoperaties.
English: Biodistribution of Luxturna was evaluated at three months following subretinal administration in non-human primates.
Dutch: De biodistributie van Luxturna werd beoordeeld op drie maanden na subretinale toediening bij niethumane primaten.
English: The administration of voretigene neparvovec should be carried out in the surgical suite under controlled aseptic conditions.
Dutch: De toediening van voretigene neparvovec moet worden uitgevoerd in de operatiekamer onder gecontroleerde aseptische omstandigheden.
English: • After injection, any unused product must be discarded.
Dutch: • Na injectie moet eventueel ongebruikt product worden afgevoerd.
English: Other findings from voretigene neparvovec non-clinical studies included occasional and isolated inflammatory cells in the retina, with no apparent retinal degeneration.
Dutch: Andere bevindingen van niet-klinische onderzoeken met voretigene neparvovec waren onder meer sporadische en geïsoleerde ontstekingscellen in de retina, zonder duidelijke retinadegeneratie.
English: Initiation of the immunomodulatory regimen for the second eye should follow the same schedule and supersede completion of the immunomodulatory regimen of the first eye.
Dutch: Voor instelling van de immunomodulatoire behandeling voor het tweede oog moet hetzelfde schema worden gevolgd en dit moet plaatsvinden na afronding van de immunomodulatoire behandeling van het eerste oog.
English: The vector shedding and biodistribution were evaluated in tears from both eyes, serum and whole blood of subjects in the Phase 3 clinical study.
Dutch: De shedding en biodistributie van de vector werden beoordeeld in het traanvocht van beide ogen, serum en volbloed van proefpersonen in het klinische fase 3-onderzoek.
English: Overall, transient and low levels of vector DNA were detected in tear and occasional serum samples from 14/29 (48%) of subjects in the Phase 3 study.
Dutch: Over het algemeen werden er tijdelijke en lage waarden van vector-DNA gemeten in traanvocht en sporadisch in serummonsters van 14/29 (48%) van de proefpersonen in het fase 3-onderzoek.
English: Conjunctival hyperaemia, cataract
Dutch: Hyperemie van de conjunctiva, cataract
English: All three of these events were a transient appearance of asymptomatic subretinal precipitates inferior to the retinal injection site, 1-6 days after injection and resolved without sequelae.
Dutch: Alle drie deze voorvallen betroffen een tijdelijk optreden van asymptomatische subretinale precipitaten aan de onderkant van de injectieplaats in de retina, 1-6 dagen na de injectie en verdwenen zonder restverschijnselen.
English: Adequate anaesthesia should be given prior to the procedure.
Dutch: Voorafgaand aan de procedure moet adequate anesthesie worden toegediend.
English: Luxturna has not been studied in breast-feeding women.
Dutch: Luxturna is niet onderzocht bij vrouwen die borstvoeding geven.
English: The safety and efficacy of voretigene neparvovec in patients ≥65 years old have not been established.
Dutch: De veiligheid en werkzaamheid van voretigene neparvovec bij patiënten ≥ 65 jaar zijn niet vastgesteld.
English: Your doctor will carry out eye surgery to remove the clear gel inside the eye, and then inject Luxturna directly under your retina, the thin light-sensing layer at the back of that eye.
Dutch: Uw arts zal een oogoperatie uitvoeren om de heldere gel binnen in uw oog te verwijderen, en vervolgens Luxturna inspuiten rechtstreeks onder uw netvlies, de dunne lichtgevoelige laag aan de achterkant van dat oog.
English: Tell your doctor about any visual disturbances that you experience.
Dutch: Vertel uw arts over eventuele problemen met het gezichtsvermogen die u ervaart.
English: The product is slowly injected through the tubing and microcannula to eliminate any air bubbles in the system.
Dutch: Het product wordt langzaam geïnjecteerd door het slangetje en de microcanule om eventuele luchtbellen in het systeem te verwijderen.
English: Confirmed biallelic RPE65 mutations and the presence of sufficient viable retinal cells (an area of retina within the posterior pole of >100 micron thickness, as estimated by optical coherence tomography [OCT]) were established for all participants.
Dutch: Bevestigde bi-allelische RPE65-mutaties en de aanwezigheid van voldoende levensvatbare retinacellen (een gebied van de retina binnen de achterpool met een dikte van > 100 micron, zoals bepaald door optische coherentietomografie [OCT]) werden bij alle deelnemers vastgesteld.
English: For instructions for preparation, accidental exposure to and disposal of Luxturna, see section 6.6.
Dutch: Voor instructies over bereiding, accidentele blootstelling aan en verwijdering van Luxturna, zie rubriek 6.6.
English: • You should avoid swimming because of an increased risk of infection in the eye.
Dutch: • U mag niet zwemmen vanwege een verhoogd risico op infectie in het oog.
English: Vector DNA sequences were not detected in gonads.
Dutch: In de gonaden werden geen DNA-sequenties van de vector aangetroffen.
English: Until the bubble is fully absorbed, air travel or other travel to high elevations may make the bubble expand and lead to eye damage, including vision loss.
Dutch: Tot de bel volledig is geabsorbeerd, kan deze door vliegreizen of op andere manieren naar grote hoogte reizen groter worden en leiden tot oogbeschadiging, waaronder verlies van het gezichtsvermogen.
English: • You and your caregiver, especially if pregnant, breast-feeding or with a suppressed immune system, should wear gloves during dressing changes and when disposing of the dressings and other waste material.
Dutch: • U en uw zorgverlener moeten, in het bijzonder in geval van zwangerschap, het geven van borstvoeding of bij een onderdrukt immuunsysteem (afweersysteem), handschoenen dragen tijdens verbandwisselingen evenals bij het afvoeren van het verband en ander afvalmateriaal.
English: Figure 2 Change in MLMT score using binocular vision versus time before / after exposure to voretigene neparvovec
Dutch: Afbeelding 2 Verandering in de MLMT-score met binoculair zien versus tijd voor/na blootstelling aan voretigene neparvovec
English: These handling precautions should be followed for 14 days after administration of voretigene neparvovec.
Dutch: Deze voorzorgsmaatregelen moeten in acht worden genomen gedurende 14 dagen na toediening van voretigene neparvovec.
English: One subject discontinued from the study prior to treatment.
Dutch: Eén proefpersoon beëindigde vóór behandeling de deelname aan het onderzoek.
English: Luxturna will be given to you only if genetic testing shows that your vision loss is caused by mutations in the RPE65 gene.
Dutch: U krijgt Luxturna alleen toegediend als uit genetisch onderzoek blijkt dat uw verlies van het gezichtsvermogen wordt veroorzaakt door mutaties in het RPE65-gen.
English: After injection, any unused product must be discarded.
Dutch: Na injectie moet eventueel ongebruikt product worden afgevoerd.
English: • Diluted Luxturna should be inspected visually prior to administration.
Dutch: • Verdunde Luxturna moet vóór toediening visueel worden geïnspecteerd.
English: Any exposed wounds should be covered before handling.
Dutch: Eventuele blootliggende verwondingen moeten voor hantering van het product worden afgedekt.
English: Follow the steps below to administer Luxturna to patients:
Dutch: Volg onderstaande stappen voor toediening van Luxturna aan patiënten:
English: • Get immediate care from your doctor if your eye or eyes become red, painful, sensitive to light, you see flashes or floaters in your vision, or if you notice any worsening or blurred vision.
Dutch: • U moet onmiddellijk uw arts raadplegen als uw oog of ogen rood, pijnlijk of gevoelig voor licht worden, als u lichtflitsen of zwevende deeltjes ('floaters') in uw gezichtsveld ziet, of als u merkt dat uw gezichtsvermogen verslechtert of wazig wordt.
English: • Eye inflammation (including endophthalmitis), retinal tear and retinal detachment.
Dutch: • Oogontsteking (waaronder endoftalmitis), retinascheur en retinaloslating.
English: Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Dutch: Al het ongebruikte geneesmiddel dient te worden vernietigd overeenkomstig lokale voorschriften voor bioveiligheid.
English: One of 41 (2%) subjects reported a serious event of intraocular pressure increased (secondary to administration of depo-steroid) that was associated with treatment for endophthalmitis related to the administration procedure and resulted in optic atrophy, and one of 41 (2%) subjects reported a serious event of retinal disorder (loss of foveal function) that was assessed as related to the administration procedure.
Dutch: Een van de 41 (2%) proefpersonen meldde een ernstig voorval van verhoogde intraoculaire druk (secundair aan toediening van een depo-steroïd) dat samenhing met de behandeling voor endoftalmitis gerelateerd aan de toedieningsprocedure en resulteerde in opticusatrofie, en een van de 41 (2%) proefpersonen meldde een ernstige retina-aandoening (functieverlies van de fovea) die als gerelateerd aan de toedieningsprocedure werd beoordeeld.
English: The product is administered as a subretinal injection after vitrectomy in each eye.
Dutch: Het product wordt in elk oog als een subretinale injectie na vitrectomie toegediend.
English: For storage conditions after thawing and dilution of the medicinal product, see section 6.3.
Dutch: Voor de bewaarcondities van het geneesmiddel na ontdooiing en verdunning, zie rubriek 6.3.
English: Rash, swelling face
Dutch: Rash, zwelling van aangezicht
English: SPKRPE-EUPASS: Non-interventional PASS: In order to further characterise the safety including long-term safety of Luxturna, the applicant should conduct and submit a study based on data from a disease registry in patients vision loss due to inherited retinal dystrophy caused by confirmed biallelic RPE65 mutations.
Dutch: SPKRPE-EUPASS: Niet-interventionele PASS: Om de veiligheid, inclusief de veiligheid op lange termijn, van Luxturna verder te karakteriseren, moet de aanvrager een onderzoek uitvoeren en indienen gebaseerd op gegevens van een ziekteregister bij patiënten met verlies van het gezichtsvermogen als gevolg van erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde biallelische RPE65-mutaties.
English: Luxturna will be stored by the healthcare professionals at your healthcare facility.
Dutch: Luxturna wordt bewaard door zorgverleners in uw zorginstelling.
English: • Problems associated with the placement of a breathing tube in the windpipe
Dutch: • Klachten die samenhangen met het inbrengen van een beademingsbuis in de luchtpijp
English: Change
Dutch: Verandering
English: Do not drive or use heavy machines until your vision has recovered.
Dutch: Bestuur geen voertuig of bedien geen zware machines tot uw gezichtsvermogen is hersteld.
English: A total of 41 subjects (81 eyes injected [one Phase 1 subject did not meet eligibility criteria for a second injection]) participated in the clinical programme.
Dutch: In totaal namen aan het klinische programma 41 proefpersonen deel (81 geïnjecteerde ogen [één proefpersoon in fase 1 voldeed niet aan de criteria om voor een tweede injectie in aanmerking te komen]).
English: Administration Follow the steps below to administer voretigene neparvovec to patients:
Dutch: Toediening Volg onderstaande stappen voor toediening van voretigene neparvovec aan patiënten:
English: The following side effects may happen with Luxturna:
Dutch: De volgende bijwerkingen kunnen zich met Luxturna voordoen:
English: Each eye was administered a single subretinal injection of 1.5 x 10
Dutch: In elk oog werd een enkelvoudige subretinale injectie toegediend van 1,5 x 10
English: Luxturna is a gene therapy product that contains the active substance voretigene neparvovec.
Dutch: Luxturna is een product voor gentherapie dat de werkzame stof voretigene neparvovec bevat.
English: The safety and efficacy of voretigene neparvovec in children aged up to 4 years have not been established.
Dutch: De veiligheid en werkzaamheid van voretigene neparvovec bij kinderen in de leeftijd tot 4 jaar zijn niet vastgesteld.
English: Figure 2 shows the effect of the medicinal product over the three-year period in the voretigene neparvovec treatment group, as well as the effect in the control group after crossing over to receive subretinal injection of voretigene neparvovec.
Dutch: Afbeelding 2 geeft het effect weer van het geneesmiddel gedurende de driejarige periode in de groep behandeld met voretigene neparvovec, evenals het effect in de controlegroep na overschakelen op behandeling met een subretinale injectie van voretigene neparvovec.
English: The dotted line connects the mean MLMT score change over visits for the control group, including five visits during the first year without receiving voretigene neparvovec.
Dutch: De stippellijn verbindt de gemiddelde MLMT-scoreveranderingen in de loop van de bezoeken voor de controlegroep, waaronder ook de vijf bezoeken in het eerste jaar zonder behandeling met voretigene neparvovec.
English: Treatment should be initiated and administered by a retinal surgeon experienced in performing macular surgery.
Dutch: De behandeling moet worden ingesteld en toegediend door een retinachirurg met ervaring in het uitvoeren van maculachirurgie.
English: Concentrate and solvent must be stored and transported frozen at ≤-65 ºC.
Dutch: Concentraat en oplosmiddel moeten bevroren worden bewaard en getransporteerd bij ≤-65ºC.
English: This ability depends on the subject's visual acuity, visual field and the extent of nyctalopia (decreased ability to perceive and/or see in dim light), each of which are functions specifically affected by the retinal disease associated with RPE65 mutations.
Dutch: Dit vermogen is afhankelijk van de gezichtsscherpte en het gezichtsveld van de persoon en de mate van nyctalopie (verminderd vermogen om in schemerlicht waar te nemen en/of te zien), allen functies die specifiek worden aangetast door de retina-aandoening gerelateerd aan RPE65mutaties.
English: Figure 1A Subretinal injection cannula introduced via pars plana
Dutch: Afbeelding 1A Subretinale injectiecanule ingebracht via de pars plana
English: It is recommended that patients/caregivers wear gloves for dressing changes and waste disposal, especially in case of underlying pregnancy, breast-feeding and immunodeficiency of caregivers.
Dutch: Het wordt aanbevolen dat patiënten/zorgverleners handschoenen dragen bij verbandwisselingen en afvoeren van afval, in het bijzonder indien de zorgverlener zwanger is, borstvoeding geeft of in geval van immunodeficiëntie.
English: Inspect for any visual particulates or any anomalies.
Dutch: Controleer op zichtbare deeltjes of andere onregelmatigheden.
English: Intraocular pressure should be monitored prior to and following administration of the medicinal product and managed appropriately.
Dutch: De intraoculaire druk moet voor en na toediening van het geneesmiddel worden gecontroleerd en op passende wijze worden beheerd.
English: One of 41 (2%) subjects reported a serious event of retinal detachment that was assessed as related to the administration procedure.
Dutch: Een van de 41 (2%) proefpersonen meldde een ernstig voorval van retinaloslating dat als gerelateerd aan de toedieningsprocedure werd beoordeeld.
English: Each mL of concentrate contains 5 x 10
Dutch: Elke ml concentraat bevat 5 x 10
English: • Fluid-air exchange is performed, carefully avoiding fluid drainage near the retinotomy created for the subretinal injection.
Dutch: • Er vindt uitwisseling plaats tussen vloeistof en lucht, waarbij zorgvuldig wordt vermeden dat er vloeistof lekt vlakbij de retinotomie die is gecreëerd voor de subretinale injectie.
English: No pharmacokinetic studies with voretigene neparvovec have been conducted in special populations.
Dutch: Er is geen onderzoek uitgevoerd met voretigene neparvovec in speciale populaties.
English: Immunomodulatory regimen
Dutch: Immunomodulatoire behandeling
English: Please talk to your doctor before travelling.
Dutch: Overleg met uw arts voor u op reis gaat.
English: Adequate anaesthesia should be given to the patient prior to the procedure.
Dutch: Voorafgaand aan de procedure moet aan de patiënt adequate anesthesie worden toegediend.
English: The dot within each box represents the mean.
Dutch: De stip binnen elk staafje vertegenwoordigt het gemiddelde.
English: AAV2-hRPE65v2-LTFU-01: In order to further evaluate the long-term efficacy and safety outcomes of Luxturna in adult and paediatric patients with vision loss due to inherited retinal dystrophy caused by confirmed biallelic RPE65 mutations, the applicant should submit the long-term efficacy and safety follow-up of trial participants who received Luxturna in the clinical programme (15-year follow-up).
Dutch: AAV2-hRPE65v2-LTFU-01: Om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Luxturna verder te evalueren bij volwassen en pediatrische patiënten met verlies van het gezichtsvermogen als gevolg van erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde bi-allelische RPE65-mutaties, dient de aanvrager de follow-up in te dienen van de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van studiedeelnemers die Luxturna kregen in het klinische programma (follow-up van 15 jaar).
English: However, after crossing-over to receive subretinal injection of voretigene neparvovec, the subjects in the control group showed a similar response to the voretigene neparvovec as compared to the subjects in the voretigene neparvovec treatment group.
Dutch: Na overschakelen op subretinale injectie van voretigene neparvovec vertoonden de proefpersonen in de controlegroep echter een vergelijkbare respons op voretigene neparvovec als de proefpersonen in de groep behandeld met voretigene neparvovec.
English: Low levels of vector DNA sequences were detected in the optic nerve of the vector-injected eye, optic chiasm, spleen and liver, and sporadically in the stomach and lymph nodes.
Dutch: Lage waarden voor DNA-sequenties van de vector werden gemeten in de nervus opticus van het met de vector geïnjecteerde oog, chiasma opticum, milt en lever, en sporadisch in de maag en lymfeklieren.
English: Patients should avoid strenuous physical activity because of an increased risk of injury to the eye.
Dutch: Patiënten moeten zware lichamelijke inspanning vermijden vanwege een verhoogd risico op oogletsel.
English: Proper aseptic techniques should always be used for the preparation and administration of Luxturna.
Dutch: Voor de bereiding en toediening van Luxturna moeten altijd de juiste aseptische technieken worden toegepast.
English: The recommended site of injection should be located along the superior vascular arcade, at least 2 mm distal to the centre of the fovea (Figure 1B).
Dutch: De aanbevolen injectieplaats moet gelegen zijn langs de bovenste vasculaire arcade, ten minste 2 mm distaal van het centrum van de fovea (Afbeelding 1B).
English: Visual acuity (LogMAR) of the first eye of these subjects at baseline was 1.18 (0.14), mean (SE).
Dutch: De gezichtsscherpte (LogMAR) van het eerste oog van deze personen was bij baseline 1,18 (0,14), gemiddeld (SE).
English: 21 subjects were randomised to receive subretinal injection of voretigene neparvovec.
Dutch: Er werden 21 personen gerandomiseerd naar behandeling met subretinale injectie van voretigene neparvovec.
English: Vector DNA sequences were detected in serum in 3/29 (10%) subjects, including two with positive tear samples, and only up to day 3 following each injection.
Dutch: Bij 3/29 (10%) van de proefpersonen werden DNA-sequenties van de vector in serum aangetoond, waaronder twee met positieve traanvochtmonsters, en slechts tot maximaal dag 3 na elke injectie.