FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: Se clinicamente indicato, si raccomanda l'esecuzione di test delle proteine urinarie (preferibilmente utilizzando un campione delle prime urine del mattino).
Danish: Hvis det er klinisk indiceret, anbefales urinproteinanalyse (fortrinsvis ved anvendelse af en første morgenurinprøve).
Italian:  +  Controllo (N = 42)
Danish: Kontrol (n=42)
Italian: Un secondo gene SMN2, situato in prossimità di SMN1, è responsabile della produzione di una piccola quantità di proteina SMN.
Danish: Et andet gen SMN2, der er placeret tæt på SMN1, er ansvarlig for produktion af en lille mængde SMN-protein.
Italian: Dei 28 pazienti, 3 avevano almeno 18 anni di età all'ultima visita dello studio.
Danish: Ud af de 28 patienter var 3 mindst 18 år på tidspunktet for deres sidste studiebesøg.
Italian: Lo studio CS3B è stato progettato per valutare l'effetto di Spinraza sulla funzione motoria e sulla sopravvivenza.
Danish: CS3B var designet til at vurdere virkningen af Spinraza på den motoriske funktion og overlevelse.
Italian: Una ricerca cumulativa su dati post-marketing ha identificato 37 possibili eventi di ipersensibilità, 20 dei quali confermati su base medica.
Danish: En kumulativ søgning i postmarketing-data identificerede 37 mulige overfølsomhedshændelser; 20 blev medicinsk bekræftet.
Italian: La durata del trattamento variava da 74 a 474 giorni (mediana 250 giorni) al momento dell'analisi ad interim.
Danish: Behandlingslængden varierede fra 74 til 474 dage (median 250 dage) på tidspunktet for interimanalysen.
Italian: Attraverso il legame, l'ASO sposta i fattori di splicing, che normalmente reprimono lo splicing.
Danish: Ved bindingen fortrænger ASO splejsningsfaktorer, som normalt undertrykker splejsning.
Italian: La dose raccomandata è 12 mg (5 ml) per somministrazione.
Danish: Den anbefalede dosering er 12 mg (5 ml) pr. administration.
Italian: Il trattamento con Spinraza deve essere iniziato non appena possibile dopo la diagnosi, con 4 dosi di carico ai Giorni 0, 14, 28 e 63.
Danish: Behandlingen med Spinraza bør påbegyndes snarest muligt efter diagnosen med 4 støddoser på dag 0, 14, 28 og 63.
Italian: Non vi è accumulo nelle misure di esposizione plasmatica (Cmax e AUC) dopo dosi ripetute.
Danish: Der er ingen akkumulation i målinger af plasmaeksponering (Cmax og AUC) efter flere doser.
Italian: Questi risultati sono supportati da 2 studi in aperto (studio CS2 e studio CS12).
Danish: Disse resultater støttes af 2 åbne studier (studie CS2 og studie CS12).
Italian: Quattro pazienti hanno soddisfatto i criteri per ventilazione permanente e cinque sono morti durante lo studio.
Danish: 4 patienter opfyldte kriterierne for permanent ventilering, og 5 patienter døde i løbet af studiet.
Italian: Non è stata riportata la sospensione del trattamento da parte di pazienti a causa di questi eventi.
Danish: Der var ingen rapporter om patienter, der fik seponeret behandlingen på grund af disse hændelser.
Italian: Percentuale che raggiunge i criteri predefiniti di responder per motor milestones (HINE sezione 2)4,5
Danish: Andel, der opnåede prædefinerede kriterier for motorisk milepæl-respons (HINE afsnit 2) 4,5
Italian: Un'analisi del sottoinsieme di pazienti nella popolazione ITT che avevano valori osservati al Mese 15 ha dimostrato risultati coerenti, statisticamente significativi.
Danish: En analyse af en undergruppe af patienter i ITT-populationen med værdier observeret ved måned 15 viste konsistente, statistisk signifikante resultater.
Italian: L'emivita media di eliminazione terminale nell'LCS è stimata in 135-177 giorni.
Danish: Den gennemsnitlige terminale eliminationshalveringstid i CSF er estimeret til at være 135 til 177 dage.
Italian: Gli studi hanno arruolato pazienti di età compresa tra 2 e 15 anni alla prima dose.
Danish: Studierne inkluderede patienter, der var fra 2 til 15 år ved den første dosis.
Italian: In caso di sovradosaggio, si deve prevedere un'assistenza medica di supporto, inclusi il consulto con un operatore sanitario e un'attenta osservazione dello stato clinico del paziente.
Danish: I tilfælde af en overdosering skal der gives støttende medicinsk behandling, herunder konsultation med sundhedspersonale og nøje observation af patientens kliniske status.
Italian: Percentuale di pazienti che hanno conseguito un miglioramento di almeno 3 punti dal basale al mese 152
Danish: Andelen af patienter, der opnåede en forbedring på mindst 3 point fra baseline til måned 152,
Italian: L'incidenza e la severità di questi eventi erano in linea con quelli previsti per una puntura lombare.
Danish: Forekomsten og sværhedsgraden af disse hændelser var i overensstemmelse med hændelser, der forventes at opstå med lumbalpunktur.
Italian: Spinraza contiene una piccola quantità di sodio
Danish: Spinraza indeholder en lille mængde natrium
Italian: Dei 346 pazienti trattati con Spinraza fino a un massimo di 5 anni, 258 pazienti hanno ricevuto il trattamento per almeno 1 anno.
Danish: Ud af de 346 patienter, der fik Spinraza i maksimalt 5 år, fik 258 patienter behandlingen i mindst 1 år.
Italian: Percentuale di pazienti che ha raggiunto nuove motor milestones a 15 mesi4
Danish: Andelen af patienter, der opnåede nye motoriske milepæle ved 15 måneder4
Italian: Altri effetti indesiderati non osservati negli studi clinici:
Danish: Yderligere bivirkninger, der ikke er set i kliniske studier:
Italian: • Idrocefalo (accumulo di una quantità eccessiva di liquido intorno al cervello)
Danish: • Hydrocephalus (en ophobning af for meget væske omkring hjernen)
Italian: Questi effetti sono stati osservati entro diverse ore dalla somministrazione e si sono risolti in genere entro 48 ore.
Danish: Disse virkninger blev observeret i løbet af flere timer efter dosis og gik normalt væk i løbet af 48 timer.
Italian: I restanti 2 eventi (eruzione cutanea e conta eosinofila aumentata, entrambe non gravi) erano verosimilmente correlati a nusinersen.
Danish: De resterende 2 hændelser (udslæt og øget eosinofiltal, begge ikke-alvorlige) var muligvis relateret til nusinersen.
Italian: Spinraza viene somministrato:
Danish: Spinraza gives:
Italian: Non sono stati condotti studi a lungo termine sugli animali per valutare il potenziale cancerogeno di nusinersen.
Danish: Der er ikke udført langvarige dyrestudier for at evaluere karcinogeniciteten af nusinersen.
Italian: La prevenzione e il trattamento saranno gestiti mediante la pratica clinica di routine e non saranno necessarie ulteriori misure di minimizzazione del rischio o valutazioni nel piano di farmacovigilanza.
Danish: Forebyggelse og behandling håndteres i henhold til klinisk standardpraksis, og yderligere risikominimeringsforanstaltninger eller evalueringer er ikke påkrævet som en del af lægemiddelovervågningsplanen.
Italian: 6 Basato su log-rank test stratificato per durata della malattia.
Danish: 6Baseret på log-rank-test stratificeret efter sygdomsvarighed
Italian: Sulla base delle conclusioni scientifiche su nusinersen il CHMP ritiene che il rapporto beneficio/rischio del medicinale contenente nusinersen sia invariato fatte salve le modifiche proposte alle informazioni sul medicinale.
Danish: På baggrund af de videnskabelige konklusioner for nusinersen er CHMP af den opfattelse, at benefit/risk-forholdet for det lægemiddel/de lægemidler, der indeholder nusinersen, forbliver uændret under forudsætning af, at de foreslåede ændringer indføres i produktinformationen.
Italian: Tuttavia, sono stati esaminati i dati sulla sicurezza individuale per i casi ADA-positivi manifestatisi con il trattamento e non sono stati identificati eventi avversi (AE) di interesse.
Danish: De individuelle sikkerhedsdata for de ADA-positive tilfælde, der opstod under behandlingen, blev dog gennemgået, og der blev ikke fundet bivirkninger af interesse.
Italian: Questi eventi possono considerarsi manifestazioni della sindrome post-puntura lombare.
Danish: Disse hændelser kan betragtes som manifestationer af post-lumbalpunktursyndrom.
Italian: I dati di CS3B sono stati suddivisi in intervalli in base al tempo dal basale.
Danish: For CS3B blev dataene opdelt i intervaller ud fra tid fra baseline.
Italian: Non è noto se nusinersen/metaboliti siano escreti nel latte materno.
Danish: Det er ukendt, om nusinersen/metabolitter udskilles i human mælk.
Italian: Nusinersen non ha dimostrato evidenza di genotossicità.
Danish: Nusinersen viste ikke evidens for genotoksicitet.
Italian: Se nota sintomi di aumento delle dimensioni della testa, riduzione del livello di coscienza, nausea, vomito o mal di testa persistenti, o altri sintomi che destano preoccupazione, informi il medico o il medico del suo bambino per ricevere il trattamento necessario.
Danish: Hvis du bemærker symptomer som øget hovedstørrelse, nedsat bevidsthedsniveau, vedvarende kvalme, opkastning eller hovedpine eller andre symptomer, der gør dig bekymret, skal du informere din eller dit barns læge for at få den nødvendige behandling.
Italian: Pazienti sintomatici
Danish: Symptomatiske patienter
Italian: Se si osservano particelle e/o se il liquido non è limpido e incolore, il flaconcino non deve essere utilizzato.
Danish: Hvis der observeres partikler, og/eller væsken i hætteglasset ikke er klar og farveløs, må hætteglasset ikke bruges.
Italian: La maggior parte di questi effetti indesiderati viene segnalata entro 72 ore dalla procedura.
Danish: Størstedelen af disse bivirkninger indberettes inden for 72 timer efter proceduren.
Italian: L'età mediana alla prima dose era 22 giorni.
Danish: Medianalderen ved den første dosis var 22 dage.
Italian: Spinraza non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.
Danish: Spinraza påvirker ikke eller kun i ubetydelig grad evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner.
Italian: • Ipersensibilità (una reazione allergica o simil-allergica che può includere gonfiore del viso, delle labbra o della lingua, eruzione cutanea o prurito)
Danish: • Overfølsomhed (en allergisk eller allergilignende reaktion, som kan omfatte hævelse af ansigt, læber eller tunge, udslæt eller kløe)
Italian: Nusinersen non è un substrato né un inibitore dei seguenti trasportatori presenti nell'uomo: BCRP, P-gp, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, OATP1B1, OATP1B3 o BSEP.
Danish: Nusinersen er ikke et substrat for eller en hæmmer af humane BCRP-, P-gp-, OAT1-, OAT3-, OCT1-, OCT2-, OATP1B1-, OATP1B3- eller BSEP-transportere.
Italian: La SMA è una malattia neuromuscolare progressiva, derivante da mutazioni nel gene SMN1, localizzato sul cromosoma 5q.
Danish: SMA er en progressiv neuromuskulær sygdom, der skyldes mutationer i kromosom 5q i SMN1-genet.
Italian: Il tempo mediano al decesso o alla ventilazione permanente era 50,9 settimane dopo aver iniziato il trattamento con Spinraza nello studio CS11.
Danish: Mediantiden til død eller permanent ventilering var 50,9 uger efter opstart af behandling med Spinraza i studie CS11.
Italian: I valori medi di concentrazione minima di nusinersen nell'LCS si sono raccolti approssimativamente da 1,4 a 3 volte dopo dosi di carico e di mantenimento ripetute e hanno raggiunto uno steady state entro 24 mesi circa.
Danish: Gennemsnitlige minimale CSF-koncentrationer af nusinersen akkumulerede ca. 1,4 til 3 gange efter flere stød- og vedligeholdelsesdoser og nåede et steady-state i løbet af ca. 24 måneder.
Italian: Al momento dell'analisi ad interim 22 pazienti su 24 (92%) erano vivi.
Danish: På tidspunktet for interimanalyse var 22 ud af 24 patienter (92 %) i live.
Italian: Il test del cammino dei 6 minuti (6MWT - six-minute walk test) è stato eseguito solo per i pazienti deambulanti.
Danish: 6MWT (6 minutters gangtest) blev kun udført for patienter der kunne gå.
Italian: La percentuale di pazienti che ha sviluppato SMA con manifestazioni cliniche è stata valutata tra i pazienti che hanno raggiunto la visita del Giorno 700 all'analisi ad interim (n = 16).
Danish: Andelen af patienter, der udviklede klinisk manifestation af SMA, blev vurderet blandt patienter, der var nået til besøget ved dag 700 ved interimanalysen (n=16).
Italian: • Infezione grave legata a puntura lombare (es. meningite)
Danish: • Alvorlig infektion i forbindelse med lumbalpunktur (f.eks. meningitis)
Italian: L'iniezione non deve essere praticata in aree della cute in cui vi siano segni di infezione o infiammazione.
Danish: Injektionen må ikke administreres på hudområder med tegn på infektion eller inflammation.
Italian: Studi di tossicologia della riproduzione sono stati condotti con la somministrazione sottocutanea di nusinersen a topi e conigli.
Danish: Der er udført toksikologistudier af reproduktion med subkutan administration af nusinersen hos mus og kaniner.
Italian: I pazienti hanno conseguito milestones inattese nella SMA di tipo I o II e più coerenti con uno sviluppo normale.
Danish: Patienterne opnåede milepæle, der var uventede for type I eller II SMA, og mere i overensstemmelse med normal udvikling.
Italian: Dodici pazienti su 20 (60%) nello studio hanno soddisfatto l'endpoint primario con un miglioramento del raggiungimento medio delle motor milestones nel corso del tempo.
Danish: 12 ud af 20 patienter (60 %) i studiet opfyldte det primære endepunkt med en forbedring i gennemsnitlige resultater for motoriske milepæle over tid.
Italian: Nello studio CS11 tutti i pazienti hanno ricevuto Spinraza, con una durata del trattamento che variava da 65 a 592 giorni (mediana 289 giorni) al momento dell'analisi ad interim.
Danish: I studie CS11 fik alle patienterne Spinraza med en behandlingslængde, der varierede fra 65 til 592 dage (median 289 dage) på tidspunktet for interimanalysen.
Italian: Presentazione dei risultati dello studio: aprile 2023.
Danish: studieresultater: April 2023
Italian: Spinraza Controllo
Danish: Spinraza Kontrol
Italian: Sopravvivenza globale2
Danish: Samlet overlevelse2
Italian: Categoria farmacoterapeutica: Altri farmaci per disturbi del sistema muscolo-scheletrico, codice ATC: M09AX07
Danish: Farmakoterapeutisk klassifikation: andre midler mod lidelser i muskler, led og knogler, ATC kode: M09AX07
Italian: L'entità del miglioramento in CHOP INTEND è riportata nella Figura 1 (variazione rispetto al punteggio al basale per ogni soggetto).
Danish: Graden af forbedring i CHOP INTEND er vist på figur 1 (ændring fra baseline-score for hver forsøgsperson).
Italian: Gli studi in vitro indicano una bassa probabilità di interazioni con nusinersen dovute a competizione per il legame alle proteine plasmatiche, o a competizione con i trasportatori o inibizione degli stessi.
Danish: In vitro-studier indikerer, at sandsynligheden for interaktioner med nusinersen, der skyldes konkurrence om plasmaproteinbinding eller konkurrence med eller hæmning af transportere, er lav.
Italian: Al momento di un'analisi ad interim dello studio CS11, 61 pazienti su 65 (94%) erano vivi.
Danish: På tidspunktet for en interimanalyse i studie CS11 var 61 ud af 65 patienter (94 %) i live.
Italian: 4Valutato entro la Visita di studio del Giorno 183, Giorno 302 e Giorno 394.
Danish: 4Vurderet ved det senere dag 183, dag 302 og dag 394 studiebesøg.
Italian: Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte materno chieda consiglio al medico prima di ricevere questo medicinale.
Danish: Hvis du er gravid eller ammer, har mistanke om, at du er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal du spørge din læge eller apotekspersonalet til råds, før du får dette lægemiddel.
Italian: È stata eseguita un'analisi ad interim dopo che i pazienti avevano partecipato allo studio per un periodo mediano di 27,1 mesi (15,1-35,5 mesi) e avevano un'età mediana all'ultima visita di 26,0 mesi (14,0 -34,3 mesi).
Danish: Der blev gennemført en interimanalyse, da patienterne havde deltaget i studiet i en medianperiode på 27,1 måneder (15,1-35,5 måneder) og havde en medianalder ved det sidste besøg på 26,0 måneder (14,0-34,3 måneder).
Italian: L'eccezione è stata un deficit acuto transitorio nei riflessi spinali inferiori, che si è verificato ai livelli di dose massimi in ogni studio (3 o 4 mg per dose; equivalenti a 30 o 40 mg per dose intratecale nei pazienti).
Danish: Undtagelsen var en akut, forbigående mangel på reflekser i den nedre spinale region, som opstod ved de højeste dosisniveauer i hvert studie (3 eller 4 mg pr. dosis svarende til 30 eller 40 mg pr. intratekal dosis hos patienterne).
Italian: Lo spostamento di questi fattori porta all'inclusione dell'esone 7 nell'mRNA di SMN2 e, di conseguenza, quando l'mRNA di SMN2 viene prodotto può essere tradotto nella proteina SMN funzionante di lunghezza completa (full length).
Danish: Fortrængningen af disse faktorer fører til retention af exon 7 i SMN2-mRNA, og når SMN2-mRNA dannes, kan det dermed translateres til det funktionelle SMN-protein i fuld længde.
Italian: I valori plasmatici mediani di Tmax variavano da 1,7 a 6,0 ore.
Danish: Mediane Tmax-værdier i plasma var i intervallet fra 1,7 til 6,0 timer.
Italian: La risposta immunogenica a nusinersen è stata determinata in 346 pazienti con campioni plasmatici al basale e post-basale valutati per la presenza di anticorpi anti-farmaco (anti-drug antibodies, ADA).
Danish: Det immunogene respons på nusinersen blev bestemt hos 346 patienter med plasmaprøver ved baseline og efter baseline, der blev evalueret for antistoffer mod lægemidlet (anti-drug antibodies, ADA).
Italian: Nello studio con somministrazione intratecale di 53 settimane condotto nelle scimmie cynomolgus, non sono stati osservati effetti di tossicità a livelli fino a 14 volte la dose di mantenimento clinica annuale raccomandata.
Danish: I det 53-ugers studie med intratekal dosering blev der ikke observeret nogen toksicitetsvirkning hos cynomolgus-aber ved niveauer op til 14 gange den anbefalede, årlige kliniske vedligeholdelsesdosis.
Italian: Vi è stato un piccolo numero di segnalazioni di pazienti che hanno sviluppato idrocefalo (accumulo di una quantità eccessiva di liquido intorno al cervello) dopo la somministrazione di Spinraza.
Danish: Der har været et lille antal rapporter om patienter, der har udviklet hydrocephalus (en ophobning af for meget væske omkring hjernen) efter behandling med Spinraza.
Italian: La necessità di continuare la terapia deve essere verificata periodicamente e considerata su base individuale, in funzione del quadro clinico e della risposta alla terapia del paziente.
Danish: Behovet for fortsættelse af behandling bør revurderes regelmæssigt og overvejes individuelt afhængig af patientens kliniske billede og respons på behandlingen.
Italian: Spinraza non deve essere diluito.
Danish: Spinraza må ikke fortyndes.
Italian: È possibile che i pazienti con ipotonia profonda e insufficienza respiratoria alla nascita, in cui Spinraza non è stato studiato, non manifestino un beneficio clinicamente significativo a causa del deficit severo della proteina SMN.
Danish: Patienter med svær hypotoni og respirationsinsufficiens ved fødslen, hvor Spinraza ikke er blevet undersøgt, oplever muligvis ingen klinisk signifikant fordel på grund af svær SMN-proteinmangel.
Italian: Novantotto (98) di questi sono stati considerati non correlati o improbabilmente correlati a nusinersen.
Danish: Otteoghalvfems af disse blev vurderet til ikke, eller sandsynligvis ikke, at være relateret til nusinersen.
Italian: 5 ml in un flaconcino di vetro di tipo I con tappo in gomma bromobutilica, sigillo in alluminio e capsula di chiusura in plastica.
Danish: 5 ml i et type I glas-hætteglas med en brombutyl-gummiprop og en overforsegling af aluminium og et plasticlåg.
Italian: Possono esserci anche difficoltà nella somministrazione di un medicinale con questo metodo in pazienti molto giovani e in quelli affetti da scoliosi (rotazione e curvatura della colonna vertebrale).
Danish: Der kan også være vanskeligheder ved at give en medicin ved hjælp af denne metode hos meget unge patienter og hos patienter med skoliose (skæv eller krum rygsøjle).
Italian: Spinraza agisce aiutando l'organismo a produrre una maggiore quantità di proteina SMN, di cui sono carenti le persone affette da SMA.
Danish: Spinraza virker ved at hjælpe kroppen med at danne mere SMN-protein, som personer med SMA mangler.
Italian: La maggioranza dei pazienti trattati con Spinraza ha sperimentato stabilizzazione o miglioramento della funzione motoria, con il maggiore beneficio osservato tra coloro che avevano iniziato prima il trattamento.
Danish: Størstedelen af de patienter, der blev behandlet med Spinraza, oplevede stabilisering eller forbedring af de motoriske funktioner; den største forbedring blev observeret hos dem, der havde startet behandlingen tidligere.
Italian: Dei 20 soggetti arruolati, 11 (55%) erano vivi e senza ventilazione permanente all'ultima visita.
Danish: Af de 20 inkluderede forsøgspersoner var 11 (55 %) i live og fri for permanent ventilering ved sidste besøg.
Italian: Nel complesso, le evidenze sono sufficienti a supportare un'associazione causale tra la somministrazione di nusinersen e l'ipersensibilità; e le informazioni per il paziente devono essere aggiornate di conseguenza.
Danish: Samlet set er der tilstrækkelig evidens til at understøtte en kausal sammenhæng mellem administration af nusinersen og overfølsomhed, og produktinformationen skal opdateres i overensstemmelse dermed.
Italian: La dose abituale di Spinraza è 12 mg.
Danish: Den almindelige dosis af Spinraza er 12 mg.
Italian: Gli endpoint secondari comprendenti misure funzionali e il raggiungimento delle motor milestones WHO sono stati formalmente testati dal punto di vista statistico e sono descritti nella Tabella 3.
Danish: De sekundære endepunkter, omfattedende funktionelle målinger og WHO motoriske milepæl-resultater, blev formelt statistisk testet og er beskrevet i tabel 3.
Italian: Non è stato osservato alcun impatto sulla fertilità maschile o femminile, né sullo sviluppo embriofetale o sullo sviluppo pre/post-natale.
Danish: Der blev ikke observeret nogen påvirkning af fertiliteten hos hanner eller hunner, embryoføtal udvikling eller præ/postnatal udvikling.
Italian: La presenza di nusinersen è stata dimostrata anche nei neuroni ed in altri tipi di cellule nel midollo spinale e nel cervello, e nei tessuti periferici, quali muscolo scheletrico, fegato e rene.
Danish: Det blev også vist, at nusinersen var til stede i neuroner og andre celletyper i rygmarven og hjernen, og i det perifere væv, såsom skeletmuskulaturen, leveren og nyrerne.
Italian: L'endpoint primario, il tempo al decesso o all'intervento respiratorio (definito come ventilazione invasiva o non invasiva per ≥ 6 ore/giorno continuativamente per ≥ 7 giorni OPPURE tracheostomia), può non essere stimato per il numero insufficiente di eventi.
Danish: Det primære endepunkt, tidsperioden til død eller respirationsintervention (defineret som invasiv eller ikke-invasiv ventilering i ≥6 timer/dag kontinuerligt i ≥7 på hinanden følgende dage ELLER trakeostomi), kunne ikke estimeres, da der var for få tilfælde.
Italian: Il tempo al decesso o alla ventilazione permanente (≥ 16 ore di ventilazione/giorno continuativamente per > 21 giorni in assenza di evento acuto reversibile o tracheostomia) è stato valutato come endpoint primario.
Danish: Tidsperioden til død eller permanent ventilering (≥ 16 timers ventilering/dag kontinuerligt i > 21 dage ved fraværet af akutte reversible hændelser eller trakeostomi) blev vurderet som det primære endepunkt.
Italian: La decisione di procedere con il trattamento deve basarsi su una esperta valutazione, personalizzata sul singolo soggetto, dei benefici attesi dal trattamento con Spinraza rispetto al suo potenziale rischio.
Danish: Beslutningen om at behandle skal baseres på en individuel ekspertvurdering af de forventede fordele ved behandling for personen afvejet mod den potentielle risiko ved behandling med nusinersen.
Italian: Punteggio HFMSE
Danish: HFMSE-score
Italian: Non interrompa il trattamento con Spinraza se non su indicazione del medico.
Danish: Hold ikke op med Spinrazabehandlingen, medmindre lægen fortæller dig det.
Italian: Variazione secondo la media dei minimi quadrati dell'HFMSE rispetto al basale
Danish: Ændring i mindste kvadraters gennemsnit for HFMSE fra baseline
Italian: Sopravvivenza Sopravvivenza libera da eventi2
Danish: Overlevelse Hændelsesfri overlevelse2