FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: • Tandis que les comprimés dispersibles doivent être pris à jeun (30 minutes avant l'ingestion de nourriture), les comprimés pelliculés peuvent être pris à jeun ou avec un repas léger.
Polish: • Tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej należy przyjmować na czczo 30 minut przed posiłkiem, natomiast tabletki powlekane można przyjmować na czczo lub z lekkim posiłkiem.
French: • Les comprimés dispersibles d'Exjade ne seront pas disponibles à l'avenir.
Polish: • W przyszłości tabletki Exjade do sporządzania zawiesiny doustnej nie będą dostępne.
French: Les deux types de comprimés seront disponibles pendant un certain temps, ce qui permettra aux médecins de faire passer les patients des comprimés dispersibles aux comprimés pelliculés.
Polish: Przez pewien czas będą dostępne obydwa rodzaje tabletek, co umożliwi lekarzom wprowadzenie u pacjentów tabletek powlekanych zamiast tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej.
French: • Les deux types de comprimés seront disponibles pour une durée limitée afin de permettre aux médecins de faire passer les patients des comprimés dispersibles aux comprimés pelliculés.
Polish: • Przez pewien czas będą dostępne obydwa rodzaje tabletek, aby umożliwić lekarzom zmianę tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej na tabletki powlekane u pacjentów.
French: • Les comprimés pelliculés ont une biodisponibilité supérieure à celle des comprimés dispersibles et leur dosage est proportionnellement inférieur.
Polish: • Biodostępność tabletek powlekanych jest wyższa niż tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej, a co za tym idzie odpowiednio niższa jest dawka tabletek powlekanych.
French: Si vous passez des comprimés dispersibles aux nouveaux comprimés pelliculés, vous aurez besoin d'une dose inférieure.
Polish: W razie zmiany tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej na nowe tabletki powlekane potrzebna będzie mniejsza dawka.
French: • Exjade (déférasirox) est désormais disponible sous forme de comprimés pelliculés, en plus des comprimés dispersibles déjà autorisés.
Polish: • Produkt Exjade (deferazyroks) jest obecnie dostępny w postaci tabletek powlekanych poza postacią dopuszczonych wcześniej do obrotu tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej.
French: Le patient peut recevoir une quantité trop faible ou trop élevée de ce médicament si la dose n'est pas correcte lors du passage d'un type de comprimé à un autre.
Polish: Jeżeli dawka przy zmianie jednego rodzaju tabletek na drugi nie jest odpowiednia, pacjent może otrzymać zbyt małą lub zbyt dużą dawkę leku.
French: Excipient: lactose
Polish: Substancja pomocnicza: laktoza Nie zawierają laktozy
French: Une dose plus faible par rapport au comprimé dispersible est requise pour les nouveaux comprimés pelliculés.
Polish: W przypadku nowych tabletek powlekanych wymagana jest niższa dawka w porównaniu z tabletkami do sporządzania zawiesiny doustnej.
French: Le demandeur a demandé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle sur la base de son affirmation selon laquelle la demande satisfait à l'ensemble des exigences figurant dans le règlement (CE) nº 507/2006.
Polish: Wnioskodawca zwrócił się o wydanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na podstawie twierdzenia, że wniosek spełnia wszystkie wymagania rozporządzenia (WE) nr 507/2006.
French: Le CHMP estime, en application de l'article 12 du règlement (CE) nº 726/2004, que l'efficacité et la sécurité du médicament susmentionné n'ont pas été démontrées de façon appropriée ou suffisante.
Polish: CHMP stwierdza, że zgodnie z art. 12 rozporządzenia (WE) nr 726/2004 skuteczność i bezpieczeństwo wyżej wymienionego produktu leczniczego nie zostały wykazane w sposób właściwy ani wystarczający.
French: Annexe Conclusions scientifiques et motifs du refus présentés par l'Agence européenne des médicaments
Polish: Aneks Wnioski naukowe i podstawy do odmowy przedstawione przez Europejską Agencję Leków
French: • Motifs du refus
Polish: • Podstawy decyzji odmownej
French: Résumé général de l'évaluation scientifique d'Exondys après réexamen
Polish: Ogólne podsumowanie oceny naukowej dotyczącej produktu Exondys po ponownej ocenie
French: Au niveau individuel, la variabilité entre les patients est évidente et la séparation entre les groupes n'est pas si claire.
Polish: Na poziomie indywidualnym widoczna jest zmienność między pacjentami, a rozdział między grupami nie jest tak wyraźny.
French: Par conséquent, le CHMP a recommandé le refus de l'octroi de l'autorisation conditionnelle de mise sur le marché pour Exondys.
Polish: Z tego względu CHMP zaleca odmowę wydania warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla produktu Exondys.
French: Les aspects physicochimiques et biologiques importants pour les performances cliniques uniformes du produit ont fait l'objet d'investigations et sont contrôlés de façon satisfaisante.
Polish: Aspekty fizykochemiczne i biologiczne istotne dla jednolitego efektu klinicznego produktu zostały przeanalizowane i są kontrolowane w sposób zadowalający.
French: • L'efficacité de l'eteplirsen n'a pas encore été démontrée.
Polish: • Nadal nie wykazano skuteczności eteplirsenu.
French: Au moment de l'évaluation initiale par le CHMP, trois études cliniques supplémentaires étaient en cours de réalisation afin de fournir des données supplémentaires visant à appuyer la demande.
Polish: Podczas wstępnej oceny CHMP prowadzono trzy dodatkowe badania kliniczne w celu dostarczenia dodatkowych danych na poparcie wniosku.
French: Sans témoin concomitant approprié, il n'est pas possible de conclure que les résultats reflètent un changement réel et cliniquement significatif (ralentissant la progression) dans la maladie.
Polish: Bez odpowiedniej jednoczesnej kontroli nie można stwierdzić, że wyniki odzwierciedlają rzeczywistą i istotną klinicznie zmianę (spowolnienie progresji) w przebiegu choroby.
French: L'évaluation du profil de sécurité de l'eteplirsen a été rendue difficile en raison des limitations de la base de données de sécurité.
Polish: Ocena profilu bezpieczeństwa eteplirsenu była utrudniona przez ograniczenia bazy danych dotyczących bezpieczeństwa.
French: La séparation entre les courbes est apparente à la troisième année (année 3 - 144 mètres, p = 0,0055; année 4161 mètres, p = 0,0007).
Polish: Rozdział między krzywymi jest wyraźny w 3. roku (3. rok - 144 metry, p=0,0055; 4. rok - 161 metrów, p=0,0007).
French: Ce petit ensemble de données, acquis de manière non comparative, rend impossible l'évaluation de la sécurité à long terme.
Polish: Ten mały i pozyskany w sposób nieporównawczy zbiór danych uniemożliwia ocenę długoterminowego bezpieczeństwa.
French: Par conséquent, les données de sécurité doivent être interprétées avec prudence, ce qui empêche de tirer des conclusions définitives sur le profil de sécurité du produit.
Polish: Z tego względu dane dotyczące bezpieczeństwa należy interpretować ostrożnie, wykluczając jakiekolwiek pewne wnioski co do profilu bezpieczeństwa produktu.
French: Le demandeur a défini post hoc plusieurs témoins externes qui ont été utilisés pour effectuer différentes comparaisons.
Polish: Wnioskodawca określił post-hoc kilka kontroli zewnętrznych, które wykorzystano do różnych porównań.
French: Cela est d'autant plus pertinent lorsque les témoins externes sont sélectionnés rétrospectivement.
Polish: Jest to jeszcze bardziej znaczące w przypadku retrospektywnego doboru kontroli zewnętrznych.
French: La qualité de ce produit est considérée comme acceptable lorsqu'il est utilisé conformément aux conditions définies dans le résumé des caractéristiques du produit proposé.
Polish: Jakość tego produktu uważa się za dopuszczalną, jeżeli jest stosowany zgodnie z warunkami określonymi w proponowanej ChPL.
French: Bien que les éléments prouvant la production de dystrophine tronquée puissent soutenir le mécanisme d'action du produit, une démonstration convaincante d'un effet fonctionnel durable est nécessaire pour appuyer l'affirmation relative à l'efficacité du médicament dans l'indication prévue.
Polish: Pomimo że dowody wytwarzania uciętej dystrofiny mogą potwierdzać mechanizm działania produktu, konieczne jest przekonujące udowodnienie trwałego efektu czynnościowego dla potwierdzenia wniosku co do skuteczności produktu leczniczego w proponowanym wskazaniu.
French: • En raison du nombre limité de patients exposés à l'eteplirsen, le profil de sécurité n'a toujours pas été dûment caractérisé.
Polish: • Z uwagi na ograniczoną liczbę pacjentów poddanych ekspozycji na eteplirsen profil bezpieczeństwa wciąż nie jest dokładnie określony.
French: En ce qui concerne les résultats de laboratoire, la principale préoccupation concerne la protéinurie, qui a déjà été observée dans des études non cliniques.
Polish: Co do wyników badań laboratoryjnych, główny problem stanowi białkomocz, który obserwowano już w badaniach nieklinicznych.
French: D'autres résultats déjà observés pour d'autres oligonucléotides antisens, tels qu'une augmentation des transaminases, ont également été recensés.
Polish: Stwierdzono też inne wyniki, obserwowane w przypadku innych oligonukleotydów antysensowynych, takie jak wzrost stężenia transaminaz.
French: Les limites dues au faible nombre de patients sont reconnues, mais cela ne réduit pas l'incertitude vis-à-vis des résultats observés.
Polish: Uznano ograniczenie wynikające z niewielkiej liczebności, ale fakt, że jest to wynik dla niewielkiej liczby pacjentów nie zmniejsza niepewności związanej z zaobserwowanymi wynikami.
French: • Les données comparatives supplémentaires issues de différents témoins externes, provenant de différentes études et populations, sont soumises à d'importantes limitations liées à la nature de la méthodologie utilisée (cohortes non concurrentes, sélectionnées rétrospectivement, définies post hoc).
Polish: • Przedstawione dodatkowe dane porównawcze dla różnych kontroli zewnętrznych, pochodzące z różnych badań i populacji, niosą ze sobą istotne ograniczenia związane z charakterem stosowanej metodyki (niejednoczesne, wybrane retrospektywnie, określone post-hoc).
French: En conclusion, le profil de sécurité de l'eteplirsen n'a pas été dûment caractérisé.
Polish: Podsumowując, profil bezpieczeństwa eteplirsenu nie został dokładnie opisany.
French: En adoptant cette stratégie, les sources potentielles de biais portent gravement atteinte à la fiabilité des sous-ensembles et des comparaisons, ainsi qu'aux conclusions qui en sont tirées.
Polish: Potencjalne źródła błędu systematycznego z wykorzystaniem tej strategii poważnie wpływają na wiarygodność podzbiorów i porównań oraz wyciągnięte z nich wnioski.
French: Au moment de l'émission de l'avis, aucun problème de qualité ne subsiste en ce qui concerne le principe actif ou le médicament.
Polish: W momencie wydania opinii nie stwierdzono nieuregulowanych kwestii w zakresie jakości substancji czynnej ani produktu leczniczego.
French: Le niveau minimal d'expression de la dystrophine tronquée nécessaire pour atteindre un bénéfice important sur le plan clinique reste inconnu, or cette information vise principalement à appuyer la proposition de mécanisme d'action du produit.
Polish: Z uwagi na to, że minimalna ilość ekspresji uciętej dystrofiny konieczna do uzyskania istotnej klinicznie korzyści pozostaje nieznana, dane te mają głównie wartość wspomagającą dla proponowanego mechanizmu działania produktu.
French: Des comparaisons post hoc supplémentaires avec d'autres témoins externes présentent également des limites, comme mentionné précédemment.
Polish: Jak wcześniej wspomniano, dodatkowe porównania post-hoc z innymi kontrolami zewnętrznymi również mają swoje ograniczenia.
French: Les données supplémentaires provenant de la phase en ouvert de quatre ans de traitement, ne permettent pas de conclure de manière convaincante que l'eteplirsen présente un effet pertinent sur cette population.
Polish: Dodatkowe przedstawione dane z fazy prowadzonej metodą otwartej próby, 4letniego okresu leczenia, nie umożliwiają wyciągnięcia przekonujących wniosków co do istotnego działania eteplirsenu w tej populacji.
French: Aucune donnée comparative n'est disponible pour les patients sous placebo au-delà de 24 semaines, et les données disponibles pour les patients sous traitement ne concernent qu'un nombre limité de patients (n = 12).
Polish: Brak jest danych porównawczych dla pacjentów stosujących placebo przez okres dłuższy niż 24 tygodnie, a dostępne dane dla pacjentów przyjmujących leczenie pochodzą od ograniczonej liczby pacjentów (n=12).
French: Il est difficile de procéder à une comparaison avec les patients non traités, car seulement 4 patients ont été placés sous placebo pendant 24 semaines.
Polish: Porównanie z pacjentami nieleczonymi jest trudne, ponieważ jedynie 4 pacjentów przyjmowało placebo przez 24 tygodnie.
French: En termes de preuve de concept pharmacodynamique, une hausse modeste de la production de dystrophine (tronquée) a été démontrée chez certains patients, tandis que, chez un certain nombre de patients, aucune production n'a été décelée.
Polish: Pod względem farmakodynamicznej weryfikacji koncepcji wykazano umiarkowane zwiększenie produkcji dystrofiny (uciętej) u niektórych pacjentów, natomiast u niektórych z nich nie wykryto takiej produkcji.
French: Tous les patients (100 %) inclus dans l'étude pivot et environ 50 % de l'ensemble des patients traités par l'eteplirsen, toutes doses confondues, ont signalé des EI, principalement les suivants: hypokaliémie, dermatite de contact, douleur oropharyngée, douleur interventionnelle, vomissements, trouble de l'équilibre et toux.
Polish: U wszystkich pacjentów (100%) uczestniczących w badaniu kluczowym i około 50% pacjentów leczonych dowolną dawką eteplirsenu zgłoszono zdarzenia niepożądane, głównie hipokaliemię, kontaktowe zapalenie skóry, ból jamy ustnej i gardła, ból podczas zabiegu, wymioty, zaburzenia równowagi i kaszel.
French: Lors du test de marche de 6 minutes, aucune différence n'a été constatée entre l'eteplirsen et le placebo pendant cette période de 24 semaines de traitement.
Polish: Nie stwierdzono różnicy pod względem 6MWD między eteplirsenem a placebo w ciągu 24-tygodniowego okresu leczenia.
French: Aucune différence significative des critères d'évaluation cliniques entre les patients traités par l'eteplirsen et les patients non traités n'a été observée.
Polish: Nie stwierdzono istotnych różnic w klinicznych punktach końcowych między pacjentami leczonymi eteplirsenem a pacjentami nieleczonymi.
French: • Problèmes de qualité
Polish: • Kwestie jakości
French: En général, cette stratégie accentue l'incertitude quant aux résultats au lieu d'apporter des comparaisons rassurantes.
Polish: Ogólnie strategia ta zamiast dostarczyć potwierdzających porównań zwiększa niepewność co do wyników.
French: Les principales limites de l'ensemble de données découlent du nombre limité de patients inclus dans chaque bras (qui entrave l'interprétation des résultats de l'étude) et de la durée de la phase contrôlée contre placebo (6 mois).
Polish: Główne ograniczenia zbioru danych wynikają z ograniczonej liczby pacjentów w grupie (co utrudnia możliwość interpretacji wyników badania) oraz z czasu trwania fazy z grupą kontrolną otrzymująca placebo (6 miesięcy).
French: • Le fait qu'une quantité très faible de dystrophine tronquée observée après le traitement par l'eteplirsen puisse se traduire en bénéfice clinique pour les patients reste à établir.
Polish: • Nie wiadomo, czy ekspresja zaobserwowanej bardzo niewielkiej ilości uciętej dystrofiny po leczeniu eteplirsenem może przekładać się na jakiekolwiek korzyści kliniczne dla pacjentów.
French: Le CHMP a estimé que les données actuellement disponibles ne permettent pas de conclure que le rapport bénéfice/risque de l'eteplirsen est favorable chez les patients atteints d'une DMD dont les mutations se prêtent au saut de l'exon 51, étant donné que:
Polish: CHMP uznał, że na podstawie aktualnie dostępnych danych nie można stwierdzić, że stosunek korzyści do ryzyka dla eteplirsenu jest dodatni dla pacjentów z DMD z mutacjami podatnymi na omijanie eksonu 51, ponieważ:
French: La limitation liée à la taille de la base de données ne permet pas le recensement des EI fréquents (≥ 10 %) et l'absence de bras placebo de comparaison rend impossible de faire la distinction entre les EI liés à la maladie ou à l'âge de la population et ceux liés au médicament.
Polish: Ograniczenia wielkości bazy danych uniemożliwiają określenie częstych zdarzeń niepożądanych (≥10%), a brak grupy porównawczej przyjmującej placebo uniemożliwia oddzielenie zdarzeń niepożądanych związanych z chorobą lub wiekiem populacji od zdarzeń związanych z lekiem.
French: La comparaison avec la cohorte de témoins externes provenant de bases de données sur l'histoire naturelle présente des lacunes méthodologiques, et ses résultats ne peuvent être considérés que comme préliminaires ou complémentaires.
Polish: Porównanie z zewnętrzną kohortą kontrolną z baz danych przebiegu choroby bez leczenia wykazuje braki metodologiczne i jego wyniki można uznać wyłącznie za badawcze lub wspomagające.
French: Une tendance en faveur des patients traités par l'eteplirsen a été observée en ce qui concerne la perte de fonction ambulatoire (2 patients traités par l'eteplirsen sur 12 contre 10 personnes sur 13 parmi les témoins externes à la quatrième année), l'évaluation ambulatoire North Star et la capacité du patient à se lever lorsqu'il est en décubitus dorsal.
Polish: Trend na korzyść pacjentów leczonych eteplirsenem zaobserwowano pod względem utraty chodzenia (2/12 w przypadku pacjentów leczonych eteplirsenem w stosunku do 10/13 wśród zewnętrznych pacjentów kontrolnych w 4. roku), North Star Ambulatory Assessment i zdolności do podnoszenia się z pozycji leżącej.
French: Une comparaison avec une autre cohorte externe non concurrente (patients atteints de DMD sous placebo issus d'une étude pivot d'un autre médicament), pour l'ensemble de la population et la population qui se limite aux patients atteints de DMD capables de marcher sur une distance de 300 à 400 mètres a été fournie, et des lacunes similaires ont été constatées en ce qui concerne les groupes de comparaison.
Polish: Przedstawiono porównanie w stosunku do innej zewnętrznej i niejednoczesnej kohorty (chorzy na DMD przyjmujący placebo z badania kluczowego innego produktu leczniczego) zarówno dla całej populacji, jak i ograniczonej do pacjentów z DMD potrafiących przejść od 300 do 450 m, i stwierdzono tam podobne braki w stosunku do porównywanych grup.
French: L'analyse intermédiaire est devenue disponible pour l'une d'entre elles, à savoir l'étude PROMOVI (étude 301), une étude multicentrique en ouvert menée auprès de patients atteints d'une DMD confirmée génétiquement dont les délétions d'exons se prêtent au saut de l'exon 51.
Polish: Udostępniona została analiza cząstkowa dla jednego z nich, PROMOVI (badanie 301) - wieloośrodkowego badania prowadzonego metodą otwartej próby u chorych na DMD z genetycznym potwierdzeniem DMD z delecją eksonów podatnych na omijanie eksonu 51.
French: Dans le cadre de cette demande, des données cliniques provenaient d'une étude de 24 semaines de phase IIb, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo (étude 201) et de l'étude d'extension en ouvert liée (étude 202) portant sur un total de 12 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Polish: Dane dotyczące tego wniosku przekazano na podstawie 24-tygodniowego randomizowanego badania fazy IIb, prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby, z grupą kontrolną otrzymującą placebo (badanie 201) oraz przedłużenia tego badania prowadzonego metodą otwartej próby (badanie 202) z udziałem łącznie 12 pacjentów z dystrofią mięśniową typu Duchenne'a (DMD).
French: Des comparaisons à plus long terme (pouvant s'étendre sur une durée maximale de quatre ans) ont été réalisées par la suite entre 12 patients atteints de DMD sous eteplirsen et deux cohortes définies post hoc, externes et non concurrentes (registre des patients atteints de DMD du Téléthon italien et registre du centre de référence neuromusculaires de Louvain) dans une étude d'extension en ouvert.
Polish: Następnie dokonano dłuższych porównań (do 4 lat) z 12 pacjentami z DMD przyjmującymi eteplirsen w stosunku do określonych post-hoc, zewnętrznych i niejednoczesnych kohort (włoski rejestr chorych na DMD Telethon i Leuven Neuromuscular Reference Center Registry) w przedłużeniu badania prowadzonym metodą otwartej próby.
French: Cette détérioration était plus prononcée chez les groupes de témoins externes (le groupe témoin se prêtant au saut de l'exon 51 et le groupe témoin se prêtant à un saut d'exon quel qu'il soit) que chez les patients traités par de l'eteplirsen.
Polish: Wyraźniejsze pogorszenie zaobserwowano w zewnętrznej grupie kontrolnej (zarówno w grupie kontrolnej podatnej na omijanie eksonu 51 (ang. „exon 51 skipping"), jak i w grupie pacjentów podatnej na omijanie dowolnego eksonu) niż u pacjentów leczonych eteplirsenem.
French: En ce qui concerne l'évaluation de la sécurité à long terme, des données de sécurité ne sont disponibles que pour un nombre restreint de patients (six sous 30 mg/kg et six sous 50 mg/kg d'eteplirsen).
Polish: Do oceny długoterminowej dane dotyczące bezpieczeństwa są dostępne jedynie dla małego zbioru pacjentów (6 przyjmujących eteplirsen w dawce 30 mg/kg i 6 w dawce 50 mg/kg).
French: Un cas de myocardite atypique a été observé chez un patient recevant 30 mg/kg d'eteplirsen.
Polish: Stwierdzono jeden epizod zapalenia mięśnia sercowego z nietypowym obrazem klinicznym u jednego pacjenta przyjmującego eteplirsen w dawce 30 mg/kg.
French: Les seules données comparatives sont issues de l'étude 201 (n = 12), dans laquelle quatre sujets ont été randomisés à une dose de 30 mg/kg, quatre sujets à une dose de 50 mg/kg et quatre sujets étaient sous placebo pendant 24 semaines.
Polish: Jedyne dane porównawcze pochodzą z badania 201 (n=12), w którym 4 pacjentom losowo przydzielono dawkę 30 mg/kg, 4 dawkę 50 mg/kg, a 4 placebo przez 24 tygodnie.
French: Il est impossible de tirer des conclusions du fait de l'absence de bras contrôlé contre placebo.
Polish: Brak grupy kontrolnej otrzymującej placebo uniemożliwia wyciągnięcie wniosków.
French: L'analyse principale de cet essai pivot a apporté une comparaison effectuée sur 24 semaines auprès de seulement quatre patients recevant soit de l'eteplirsen à la dose proposée de 30 mg/kg/semaine, soit un placebo (n = 4), ainsi qu'auprès de quatre patients recevant une dose de 50 mg/kg/semaine, dans le cadre de laquelle aucune différence n'a été observée lors du test de marche de 6 minutes (TDM6).
Polish: W pierwotnej analizie tego kluczowego badania uzyskano 24-tygodniowe porównanie jedynie dla 4 pacjentów stosujących eteplirsen poddanych ekspozycji na proponowaną dawkę 30mg/kg/tydzień w porównaniu z placebo (n=4) i dodatkowo 4 pacjentów poddanych ekspozycji na dawkę 50 mg/kg/tydzień, u których nie zaobserwowano różnicy pod względem 6MWD.
French: Les deux groupes (patients traités par de l'eteplirsen et témoins externes non traités) ont vu leur fonction ambulatoire décliner.
Polish: W obu grupach (pacjenci leczeni eteplirsenem i nieleczeni kontrolni pacjenci zewnętrzni) nastąpiło pogorszenie chodzenia.
French: Des données provenant de l'étude d'extension 202, dans laquelle seulement six patients ont reçu 30 mg/kg d'eteplirsen et six patients ont reçu 50 mg/kg d'eteplirsen pendant approximativement trois années supplémentaires, sont disponibles.
Polish: Dostępne są dane z przedłużenia badania 202, w którym zaledwie 6 pacjentów leczono eteplirsenem, 30 mg/kg a 6 eteplirsenem w dawce 50 mg/kg przez około 3 kolejne lata.
French: Cela accentue l'incertitude relative à la fiabilité de ce genre de comparaisons au lieu d'apporter des données confirmant l'efficacité du produit.
Polish: Zamiast dostarczyć danych potwierdzających co do skuteczności, zwiększa to niepewność w stosunku do rzetelności takich porównań.
French: La comparaison a été effectuée avec un bras témoin non traité de patients atteints d'une DMD se prêtant à un saut d'exon autre que l'exon 51.
Polish: Dokonano porównania między nieleczoną grupą kontrolną chorych na DMD podatnych na omijanie eksonu innego niż ekson 51.