FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, the MAH should conduct and submit the results of a study based on data from a product registry (REG501) and use data on patients treated with transfusions and/or HLA-matched allogenic HSCT treated patients from an established European registry as a comparator group.
Italian: Studio di sicurezza ed efficacia non-interventistico post-autorizzativo: Al fine di caratterizzare e contestualizzare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Zynteglo in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) che non abbiano un genotipo β0/β0, il MAH deve condurre e inviare i risultati relativi a uno studio basato sui dati provenienti da un registro di prodotto (REG-501) e usare come gruppo di confronto i dati su pazienti trattati con trasfusioni e/o pazienti trattati con HSCT (trapianto di cellule staminali ematopoietiche) allogenico HLA (antigene leucocitario umano)-compatibile provenienti da un registro europeo consolidato.
English: Neutropenic sepsis, Systemic infection, Staphylococcal infection, Pneumonia, Lower respiratory tract infection, Urinary tract infection, Mucosal infection, Cellulitis, Vaginal infection, Rash pustular, Folliculitis, Gingivitis
Italian: Sepsi neutropenica, Infezioni sistemiche, Infezioni da stafilococco, Polmonite, Infezioni del basso tratto respiratorio, Infezioni del tratto urinario, Infezioni delle mucose, Cellulite, Infezioni vaginali, Esantema pustoloso, Follicolite, Gengivite
English: You should not take hydroxyurea (a medicine for blood disorders) or any medicines for HIV infection from at least one month before you undergo mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see also section 3, How Zynteglo is given).
Italian: Non deve assumere idrossiurea (un medicinale per disturbi ematici) o altri medicinali per l'infezione da HIV a partire da almeno un mese prima della mobilizzazione fino ad almeno 7 giorni dopo l'infusione di Zynteglo (vedere anche paragrafo 3, Come viene somministrato Zynteglo).
English: After Zynteglo administration
Italian: Dopo la somministrazione di Zynteglo
English: • Confirm that Zynteglo is printed on the infusion bag(s).
Italian: • Confermare che Zynteglo sia stampato sulla/e sacca/sacche per infusione.
English: • changes in blood chemistry which may indicate low calcium, low potassium, low magnesium,
Italian: • cambiamenti nei valori chimici del sangue che possono indicare un basso livello di calcio,
English: Stomatitis, Vomiting, Nausea, Diarrhoea, Gingival bleeding, Constipation, Abdominal pain, Anal inflammation,
Italian: Stomatite, Vomito, Nausea, Diarrea, Sanguinamento gengivale, Costipazione, Dolore addominale, Infiammazione anale
English: Patients should not take anti-retroviral medicinal products or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.4).
Italian: I pazienti non devono assumere medicinali antiretrovirali o idrossiurea da almeno un mese prima della mobilizzazione fino ad almeno 7 giorni dopo l'infusione di Zynteglo (vedere paragrafo 4.4).
English: Mobilisation and blood stem cell collection
Italian: Mobilizzazione e prelievo delle cellule staminali ematiche
English: Women of childbearing potential/Contraception in males and females There are insufficient exposure data to provide a precise recommendation on duration of contraception following treatment with Zynteglo.
Italian: Non vi sono dati di esposizione sufficienti per fornire una raccomandazione precisa sulla durata della contraccezione dopo il trattamento con Zynteglo.
English: Patients should not take anti-retroviral medications or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.5).
Italian: I pazienti non devono assumere farmaci antiretrovirali o idrossiurea da almeno un mese prima della mobilizzazione fino ad almeno 7 giorni dopo l'infusione di Zynteglo (vedere paragrafo 4.5).
English: Interference with serology testing
Italian: Interferenza con il test per HIV
English: Adverse reactions attributed to Zynteglo
Italian: Tabella 3 Le reazioni avverse attribuite a Zynteglo SOC
English: Hypotension, Haematoma
Italian: Ipotensione, ematoma
English: Studies HGB-204 and HGB-205
Italian: Gli studi HGB-204 e HGB-205
English: Age median (min, max)
Italian: Età mediana (min, max)
English: It is unknown whether Zynteglo is excreted in human milk.
Italian: Non è noto se Zynteglo sia escreto nel latte materno.
English: low sodium, low phosphate, decrease in protein, or decrease in albumin
Italian: potassio, magnesio, sodio, fosfato, una diminuzione delle proteine o dell'albumina
English: AUC0-24h was measured on Day 1 and informed the dose for Day 3; the median (min, max) estimated daily AUC was
Italian: La AUC0-24h è stata misurata il Giorno 1 ed è stata strumentale alla dose per il Giorno 3; il valore mediano della AUC giornaliera stimata (min, max) è stato di 4417,0 (3030, 9087) μM*min (N=31).
English: • dizziness, tiredness
Italian: • capogiri, stanchezza
English: Zynteglo has not been studied in patients with hepatic impairment.
Italian: Zynteglo non è stato studiato in pazienti con insufficienza epatica.
English: (g/dL) at 24 months n median (min, max)
Italian: (g/dl) a 24 mesi n mediana (min, max)
English: Description of selected adverse reactions
Italian: Descrizione delle reazioni avverse selezionate Sanguinamento
English: Dizziness, Head discomfort, Paraesthesia
Italian: Capogiro, Fastidio al capo, Parestesia
English: PHARMACOLOGICAL PROPERTIES 5.1 Pharmacodynamic properties
Italian: PROPRIETÀ FARMACOLOGICHE Proprietà farmacodinamiche
English: Pyrexia, Influenza like illness, Chest discomfort, Chest pain, Injection site reaction, Catheter site haemorrhage, Catheter site bruise, Injection site bruising, Fatigue, Non-cardiac chest pain, Catheter site pain, Injection site pain, Puncture site pain, Pain
Italian: Piressia, Malattia simil-influenzale, Fastidio toracico, Dolore toracico, Reazione in sede di iniezione, Emorragia in sede di catetere, Livido in sede di catetere, Livido in sede di iniezione, Stanchezza, Dolore toracico non cardiaco, Dolore in sede di catetere, Dolore in sede di iniezione, Dolore in sede di puntura, Dolore
English: Adverse reactions attributed to myeloablative conditioning
Italian: Tabella 2 Le reazioni avverse attribuite al condizionamento mieloablativo SOC
English: How to store Zynteglo
Italian: Come conservare Zynteglo
English: The effect of administration of Zynteglo to mothers on their breast-fed children has not been studied.
Italian: Non è stato studiato l'effetto sui bambini allattati con latte materno quando Zynteglo viene somministrazione di alle madri.
English: How Zynteglo is given
Italian: Come viene somministrato Zynteglo
English: bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7
Italian: bluebird bio (Netherlands) B.V.
English: (g/dL) at 6 months n median (min, max)
Italian: (g/dl) a 6 mesi n mediana (min, max)
English: Patient ID: COI ID:
Italian: ID paziente:
English: Study HGB-205
Italian: Studio HGB-205
English: Hypocalcaemia, Hypokalaemia, Metabolic acidosis, Fluid overload, Fluid retention, Hypomagnesaemia, Hyponatraemia, Hypophosphataemia
Italian: Ipocalcemia, Ipocaliemia, Acidosi metabolica, Sovraccarico di liquidi, Ritenzione di liquidi, Ipomagnesiemia, Iponatremia, Ipofosfatemia
English: • gum disease
Italian: • malattie gengivali
English: PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING - METAL CASSETTE NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT
Italian: INFORMAZIONI DA APPORRE SUL CONFEZIONAMENTO SECONDARIO CONTENITORE METALLICO
English: Study HGB-204
Italian: Studio HGB-204
English: • skin abrasion/scrape
Italian: • abrasione/escoriazione cutanea
English: You should not be given Zynteglo if you are breast-feeding.
Italian: Zynteglo non Le deve essere somministrato se sta allattando con latte materno.
English: (months) n median (min, max)
Italian: (mesi) n mediana (min, max)
English: • piles (haemorrhoids)
Italian: • cisti pilonidali (emorroidi)
English: Anal haemorrhage, Gastritis, Gastrointestinal inflammation, Abdominal distension, Abdominal pain upper, Anal fissure, Dyspepsia, Dysphagia, Oesophagitis, Haemorrhoids, Proctalgia.
Italian: Emorragia anale, Gastrite, Infiammazione gastrointestinale, Distensione addominale, Dolore addominale superiore, Ragade anale, Dispepsia, Disfagia, Esofagite, Emorroidi, Proctalgia, Labbra secche
English: • inflammation of the gallbladder
Italian: • infiammazione della cistifellea
English: A genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the βA-T87Q-globin gene with a strength of 1.2-20 × 106
Italian: Una popolazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34+ geneticamente modificate che contiene cellule staminali ematopoietiche trasdotte con un vettore lentivirale che codifica per il gene della βA-T87Q globina con una concentrazione di 1,2-20 × 106 cellule/ml.
English: • decrease in magnesium, calcium, potassium, phosphate, albumin, sodium in blood
Italian: • diminuzione dei livelli ematici di magnesio, calcio, potassio, fosfato, albumina e sodio eccesso di acidi nel corpo non rimossi dai reni
English: MARKETING AUTHORISATION HOLDER AND NUMBER
Italian: TITOLARE E NUMERO DELL'AUTORIZZAZIONE ALL'IMMISSIONE IN COMMERCIO
English: Hypoxia, Epistaxis
Italian: Ipossia, Epistassi,
English: Expiry Date
Italian: Data di scadenza
English: Zynteglo, therefore the likelihood that an offspring would have general somatic expression of the βA-T87Q-globin gene is considered negligible.
Italian: Non vi è alcuna opportunità per la trasmissione della linea germinale del gene della βA-T87Q globina in seguito a trattamento con Zynteglo, pertanto la probabilità che la prole abbia espressione somatica generale del gene della βA-T87Q globina è considerata trascurabile.
English: Vomiting, Lip swelling, Abdominal pain, Abdominal pain upper, Paraesthesia oral
Italian: Vomito, tumefazione del labbro, Dolore addominale, Dolore addominale superiore, Parestesia orale
English: Confirm that Zynteglo is printed on the infusion bag(s).
Italian: Confermare che Zynteglo sia stampato sulla/e sacca/sacche per infusione.
English: Zynteglo is a genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the βA-T87Q-globin gene.
Italian: Zynteglo è una popolazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34+ geneticamente modificate che contiene cellule staminali ematopoietiche trasdotte con un vettore lentivirale che codifica per il gene della βA-T87Q globina.
English: A genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells (HSC) transduced with lentiviral vector (LVV) encoding the βA-T87Q-globin gene.
Italian: Una popolazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34+ geneticamente modificate che contiene cellule staminali ematopoietiche (haematopoietic stem cells, HSC) trasdotte con un vettore lentivirale (LVV) che codifica per il gene della βA-T87Q globina.
English: Conjunctival haemorrhage
Italian: Emorragia congiuntivale
English: • chest pain or discomfort
Italian: • fastidio o dolore al torace
English: To add blood stem cells containing functional copies of the beta-globin into your bone marrow.
Italian: Per aggiungere all'interno del Suo midollo osseo cellule staminali ematopoietiche contenenti copie funzionali del gene della beta-globina.
English: Confirm that patient identity matches the unique patient information located on the infusion bag(s) and metal cassette(s) prior to infusion.
Italian: Prima dell'infusione, confermare che l'identità del paziente corrisponda alle informazioni di identificazione univoca del paziente che si trovano sulla/e sacca/sacche per infusione e sulla/e cassetta/e metallica/che.
English: Bone pain, Myalgia, Pain in extremity, Back pain
Italian: Dolore osseo, Mialgia, Dolore a un arto, Dolore dorsale
English: Hypoxia, Dyspnoea, Pleural effusion, Rales, Upper-airway cough syndrome, Cough, Laryngeal pain, Hiccups
Italian: Ipossia, Dispnea, Versamento pleurico, Rantoli, Sindrome delle vie aeree superiori con tosse, Tosse, Dolore della laringe, Singhiozzo
English: Expose the sterile port on the infusion bag by tearing off the protective wrap covering the port. Access the infusion bag and infuse per the administration site's standard procedures for administration of cell therapy products.
Italian: Accedere alla sacca per infusione e infondere secondo le procedure standard del sito di somministrazione per la somministrazione dei prodotti di terapia cellulare.
English: • decrease in speed of air leaving your lungs
Italian: • riduzione della velocità di rilascio dell'aria polmonare
English: Petechiae, Ecchymosis, Pain of skin, Palpable purpura, Petechiae, Pruritus generalised, Purpura, Sweat gland disorder, Urticaria, Dry skin
Italian: Petecchie, Ecchimosi, Dolore della pelle, Porpora palpabile, Petecchie, Prurito generalizzato, Porpora,
English: HGB-207 and HGB-212 are ongoing Phase 3 open-label, single-arm 24-month studies that are planned to include approximately 39 adults, adolescents, and children with TDT (N=23, HGB-207;
Italian: HGB-207 e HGB-212 sono studi in corso di Fase 3, in aperto, a braccio singolo di 24 mesi che si prevede includano circa 39 adulti, adolescenti e bambini con TDT (N=23, HGB-207; N=16, HGB-212), di cui 29 hanno un genotipo non-β0/β0 (N=23, HGB-207; N=6, HGB-212) e 10 hanno un genotipo β0/β0 in HGB-212.
English: CD34+ cells)
Italian: (× 106 cellule CD34+ )
English: What you need to know before you are given Zynteglo You must not be given Zynteglo if you:
Italian: Cosa deve sapere prima che Zynteglo Le venga somministrato
English: HGB-205 HGB-204
Italian: HGB-205 HGB-204 HGB-207 HGB-212
English: Cryostor CS5 Sodium chloride
Italian: Cryostor® CS5.
English: Hb ≥9 g/dL without any RBC transfusions for a continuous period of ≥12 months at any time during the study after infusion of Zynteglo.
Italian: L'endpoint primario era l'indipendenza da trasfusione (TI) entro il mese 24, definita come una media ponderata di Hb ≥ 9 g/dl senza trasfusioni di RBC per un periodo ininterrotto di ≥ 12 mesi in qualsiasi momento durante lo studio, dopo l'infusione di Zynteglo.
English: • flu like illness
Italian: • malattia simil-influenzale
English: Once thawed do not re-freeze.
Italian: Una volta scongelato non ricongelare.
English: Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene This medicine is subject to additional monitoring.
Italian: Cellule autologhe CD34+ codificanti per il gene della βA-T87Q globina
English: Keep the infusion bag(s) in the metal cassette(s).
Italian: Tenere la/e sacca/sacche per infusione nel/i contenitore/i di metallo.
English: genotype, the MAH should submit interim and final data from patients with a severe non-β0/β0 genotype such as IVS-I-110 included in Study HGB-212.
Italian: Al fine di confermare la sicurezza e l'efficacia di Zynteglo in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) che non abbiano un genotipo β0/β0, il MAH deve presentare i risultati intermedi e i dati finali relativi a pazienti con un grave genotipo non-β0/β0 come IVS-I-110 inclusi nello studio HBG-212.
English: Tel: +39 029 475 9755 (800 728 026)
Italian: Italia bluebird bio (Italy) S.r.l. Tel: +39 029 475 9755 (800 728 026)
English: Table 3
Italian: Stadsplateau 7
English: • dry, itchy skin
Italian: • pelle secca, pruriginosa
English: - If you get any side effects, talk to your doctor or nurse.
Italian: - Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all'infermiere.
English: • sweat gland disorder
Italian: • disturbi delle ghiandole sudoripare
English: Mobilisation and apheresis
Italian: Mobilizzazione e aferesi
English: Investigations
Italian: Studio
English: • low blood calcium level
Italian: • basso livello di calcio nel sangue
English: Name (Last, First):
Italian: Cognome Nome:
English: • tiredness
Italian: • calo ponderale
English: Bleeding
Italian: Vertigini
English: • shortness of breath
Italian: • respiro affannoso
English: Rash, Hyperhidrosis
Italian: Eruzione cutanea, Iperidrosi
English: • abnormal liver tests
Italian: • risultati degli esami epatici alterati
English: • The patient/carer guide shall contain the following key messages: o Treatment with Zynteglo is in theory associated with the risk of development of malignancy.
Italian: o Il trattamento con Zynteglo è in teoria associato al rischio di sviluppo di tumori maligni.
English: • rash
Italian: • tosse
English: This is a summary of the European public assessment report (EPAR) for Caprelsa.
Italian: Questo è il riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Caprelsa.
English: It must also not be used in women who are breast-feeding.
Italian: Inoltre non deve essere usato nelle donne che allattano.
English: It is not intended to provide practical advice on how to use Caprelsa.
Italian: Non ha lo scopo di fornire consigli pratici sull'utilizzo di Caprelsa.
English: The main measure of effectiveness was ‘overall response rate' (ORR) which considers several features of the disease.
Italian: Il parametro principale dell'efficacia era la “percentuale di risposta globale” (ORR) che prende in considerazione diversi aspetti della malattia.
English: What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Caprelsa?
Italian: Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro ed efficace di Caprelsa?
English: The study involved 331 patients and the main measure of effectiveness was progression-free survival (how long the patients lived without their disease getting worse).
Italian: Lo studio ha riguardato 331 pazienti e il parametro principale dell'efficacia era la sopravvivenza libera da progressione (lasso di tempo vissuto dai pazienti senza peggioramento della malattia).
English: Caprelsa is available as tablets (100 mg and 300 mg) and the recommended dose for adults is 300 mg once a day, taken at around the same time each day.
Italian: Caprelsa è disponibile in compresse (100 mg e 300 mg) e la dose raccomandata per gli adulti è di 300 mg una volta al giorno, assunta ogni giorno all'incirca alla stessa ora.
English: The full EPAR for Caprelsa can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Italian: Per la versione completa dell'EPAR di Caprelsa, consultare il sito web dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
English: The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Caprelsa on 17 February 2012.
Italian: Il 17 febbraio 2012 la Commissione europea ha rilasciato un'autorizzazione all'immissione in commercio per Caprelsa, valida in tutta l'Unione europea.
English: Treatment is continued for as long as the patient benefits from it.
Italian: Il trattamento è somministrato fino a quando il paziente ne trae un beneficio terapeutico.
English: The Committee noted the potential risk for QTc interval prolongation, and measures were introduced to minimise this risk.
Italian: Il comitato ha rilevato il rischio potenziale di un prolungamento dell'intervallo QT corretto per cui sono state introdotte misure per ridurre al minimo tale rischio.
English: Caprelsa has been given ‘conditional approval'.
Italian: Caprelsa ha ottenuto una “approvazione condizionata”.
English: By blocking the activity of EGF receptors, the cancer cells no longer receive the messages needed for growth and multiplication.
Italian: Bloccando l'attività dei recettori EGF, le cellule cancerose non ricevono più i messaggi necessari per crescere e proliferarsi.
English: The dose for children aged 5 years or older is calculated using the child's weight and height.
Italian: La dose per i bambini di età pari o superiore ai cinque anni è calcolata utilizzando i valori del peso e dell'altezza del bambino in cura.
English: Of the 16 children treated with Caprelsa, 7 (44%) had partial response on the ORR scale, which was comparable to the response rate in adults.
Italian: Su 16 bambini/adolescenti trattati con Caprelsa, 7 (44 %) hanno dato una risposta parziale sulla base della scala ORR, che era paragonabile alla percentuale di risposta negli adulti.
English: These enzymes are needed by certain receptors (such as VEGF, EGF and RET receptors) on the surface of cancer cells, where they activate several processes including cell division and the growth of new blood vessels.
Italian: Questi enzimi sono necessari per alcuni recettori (come i recettori VEGF, EGF e RET) sulla superficie delle cellule cancerose, dove attivano diversi processi, fra cui la divisione cellulare e la crescita di nuovi vasi sanguigni.
English: Patients must be given a patient alert card containing important safety information and they must be informed by their doctor about the risks of Caprelsa.
Italian: I pazienti devono ricevere una scheda di allerta medica contenenti informazioni importanti relative alla sicurezza e devono essere informati dal loro medico riguardo ai rischi di Caprelsa.
English: What are the risks associated with Caprelsa?
Italian: Quali sono i rischi associati a Caprelsa?
English: This means that it blocks the activity of enzymes known as tyrosine kinases.
Italian: Ciò significa che blocca l'attività di enzimi noti come tirosin-chinasi.
English: Other information about Caprelsa
Italian: Altre informazioni su Caprelsa
English: On average, patients taking Caprelsa lived for 30.5 months without their disease getting worse, compared with 19.3 months for patients taking placebo.
Italian: In media, i pazienti trattati con Caprelsa sono vissuti 30,5 mesi senza progressione della malattia rispetto ai 19,3 mesi dei pazienti trattati con placebo.
English: Recommendations and precautions to be followed by healthcare professionals and patients for the safe and effective use of Caprelsa have also been included in the summary of product characteristics and the package leaflet.
Italian: Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Caprelsa sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate anche nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.
English: What benefits of Caprelsa have been shown in the studies?
Italian: Quali benefici di Caprelsa sono stati evidenziati negli studi?
English: The medicine is used when the disease is spreading quickly and causes symptoms, and when the cancer cannot be removed by surgery and has progressed or spread to other parts of the body.
Italian: Il medicinale è utilizzato quando la malattia si diffonde rapidamente ed è causa di manifestazioni sintomatiche e quando il cancro non può essere asportato per via chirurgica e si trova a uno stadio avanzato o si è diffuso in altre parti dell'organismo.
English: It must not be used in people with a problem called ‘congenital long QTc syndrome' or who have a QTc interval longer than 480 milliseconds.
Italian: Per tale motivo, non deve essere somministrato a soggetti aventi la cosiddetta “sindrome congenita del QT corretto lungo” o un intervallo QT corretto superiore ai 480 millisecondi.
English: What information is still awaited for Caprelsa?
Italian: Quali informazioni sono ancora attese per Caprelsa?
English: Caprelsa must not be used with other medicines that can prolong the QTc interval.
Italian: Caprelsa non deve essere usato con altri medicinali suscettibili di prolungare l'intervallo QT corretto.
English: By blocking the activity of VEGF receptors, the medicine reduces the blood supply to the cancer cells, slowing down the cancer's growth.
Italian: Bloccando l'attività dei recettori VEGF, il medicinale riduce l'afflusso di sangue nelle cellule cancerose, rallentando la progressione del cancro.
English: Patients who cannot swallow tablets can mix the tablet in plain (non-sparkling) water.
Italian: I pazienti non in grado di deglutire le compresse possono far sciogliere la compressa in acqua naturale (non gassata).