FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Analyses of efficacy did not reveal meaningful differences between the 2 dose groups with respect to survival, invasive ventilator-free survival, any ventilator-free survival, decrease in LVM, gains in growth parameters and acquisition of motor milestones.
Portuguese: As análises de eficácia não revelaram quaisquer diferenças significativas entre 2 grupos de dose em relação à sobrevivência, sobrevivência livre de ventilação invasiva ou qualquer sobrevivência livre de ventilador, redução na LVM, ganho nos parâmetros de crescimento e aquisição dos objetivos motores.
English: Pack sizes of 1, 10 or 25 vials.
Portuguese: Embalagens com 1, 10 ou 25 frascos.
English: Patients improved following treatment interruption.
Portuguese: A síndroma nefrótica melhorou após a interrupção do tratamento.
English: If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use.
Portuguese: Caso seja detetada a presença de outras partículas estranhas para além das acima descritas ou se a solução estiver descolorada, não use a solução.
English: Due to the proteinaceous nature of the product, particle formation may occur in the reconstituted solution and final infusion bags.
Portuguese: Devido à natureza proteica do produto, pode ocorrer a formação de partículas na solução reconstituída e nos sacos de perfusão finais.
English: The marketing authorisation holder (MAH) shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the marketing authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP.
Portuguese: O Titular da autorização de introdução no mercado (AIM) deve efetuar as atividades e as intervenções de farmacovigilância requeridas e detalhadas no PGR apresentado no Módulo 1.8.2 da autorização de introdução no mercado, e quaisquer atualizações subsequentes do PGR acordadas
English: Subjects were aged 6 months or less at the onset of treatment.
Portuguese: Os doentes tinham 6 meses de idade ou menos no início do tratamento.
English: However, muscle function only improved in wheelchair independent patients and in those with less pronounced muscle weakness.
Portuguese: No entanto, a função muscular apenas teve melhorias em doentes não dependentes de cadeira de rodas e doentes com fraqueza muscular menos pronunciada.
English: A retrospective chart review at Duke Center identified 21 CRIM-negative IOPD patients of which 19 patients were ERT naïve at the time of ITI initiation.
Portuguese: Uma revisão retrospectiva no Duke Center identificou 21 doentes com IOPD CRIM-negativos, dos quais 19 eram TSE naíve no momento do início da ITI.
English: Do not invert, swirl or shake the vial.
Portuguese: Não inverter, girar ou agitar o frasco.
English: 3 Reactions reported more frequently in the placebo group than in the Myozyme group in late-onset patients.
Portuguese: 3 Reações notificadas com mais frequência no grupo de placebo do que no grupo de Myozyme em doentes com início tardio da doença.
English: Preclinical data did not reveal any significant adverse findings (see section 5.3).
Portuguese: Os dados pré-clínicos não revelaram quaisquer resultados adversos significativos (ver secção 5.3).
English: The risks and benefits of re-administering alglucosidase alfa following an immune-mediated reaction should be considered.
Portuguese: Os riscos e benefícios de voltar a administrar alglucosidase alfa, depois de uma reação imunomediada, devem ser tidos em conta.
English: Echocardiographic indices of cardiomyopathy improved as measured by a decrease in left ventricular mass (LVM).
Portuguese: Os índices ecocardiográficos de cardiomiopatia registaram melhoria no decréscimo da massa do ventrículo esquerdo (LVM).
English: Myozyme contains an artificial enzyme called alglucosidase alfa - this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Portuguese: Myozyme contém uma enzima artificial denominada alglucosidase alfa; esta pode substituir a enzima natural que está em falta na doença de Pompe.
English: The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
Portuguese: A totalidade dos dados sugere que o diagnóstico precoce e o tratamento numa fase inicial da doença podem ser decisivos para alcançar melhores resultados nos casos com início de doença na infância.
English: Younger patients diagnosed and treated early and who received ITI concomitantly to ERT initiation had a trend towards better survival rate than patients treated with similar regimen at a later age.
Portuguese: Os doentes mais jovens diagnosticados e tratados precocemente e que receberam ITI concomitantemente ao início da ERT apresentaram uma tendência para melhor taxa de sobrevivência do que os doentes tratados mais tarde com regime semelhante.
English: It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
Portuguese: É de salientar que uma proporção mais elevada de doentes com melhores resultados motores demonstram estabilidade ou aumento nos parâmetros de crescimento (peso), enquanto a maioria dos doentes, não obstante os seus resultados motores ou características na linha de base demonstrou uma reversão da cardiomiopatia enquanto avaliada pelas alterações na LVM através do valor de z.
English: Hypersensitivity/Anaphylactic reactions
Portuguese: Hipersensibilidade/Reações anafiláticas
English: The powder is white to off-white.
Portuguese: O pó é branco a branco sujo.
English: Additional adverse reactions4
Portuguese: Reações adversas adicionais4
English: Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSDII), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
Portuguese: Outras denominações para a doença de Pompe incluem doença de armazenamento de glicogénio tipo II (GSD-II), deficiência de maltase (AMD) e glicogenose tipo II.
English: The probability of a poor outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material- negative patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis and/or predicted based on genotype.
Portuguese: A probabilidade de um mau resultado e do desenvolvimento de elevados e sustentados títulos de anticorpos IgG parece ser maior entre os doentes CRIM-negativos (doentes negativos para Cross Reactive Immunologic Material nos quais não foi detetada a proteína GAA endógena através da análise de Western blot) do que entre os doentes CRIM-positivos (nos quais a proteína GAA endógena foi detetada através da análise de Western blot e/ou previsto com base no genótipo).
English: • Severe ulcerative lesions of the skin
Portuguese: • Lesões ulcerativas (feridas) graves da pele
English: Table 5: Alglucosidase alfa pharmacokinetics after a single dose and after 12 and 52 weeks of therapy
Portuguese: Quadro 5: Farmacocinética da alglucosidase alfa após dose única e ao fim de 12 e 52 semanas de terapêutica
English: Better treatment responses were observed in younger patients with less advanced disease who received prophylactic ITI before development of HSAT, which suggests that early initiation of ITI can result in improved clinical outcomes.
Portuguese: Foram observadas respostas melhores ao tratamento em doentes mais jovens com doença menos avançada que receberam ITI profilática antes do desenvolvimento do HSAT, o que sugere que o início precoce da ITI pode conduzir a melhores resultados clínicos.
English: However, there was no apparent association between inhibition of uptake and the co-primary efficacy endpoints (see section 4.4).
Portuguese: Contudo, não houve qualquer associação aparente entre a inibição da retenção e os objetivos coprimários de eficácia (ver secção 4.4).
English: Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, enzymes.
Portuguese: Grupo farmacoterapêutico: Outros medicamentos do trato gastrointestinal e do metabolismo, enzimas.
English: Do not shake or excessively agitate the infusion bag.
Portuguese: Não abane ou agite excessivamente o saco de perfusão.
English: Some of these infusion related side effects were serious or life-threatening.
Portuguese: Algumas destas reações relacionadas com a perfusão foram graves ou apresentaram risco de vida.
English: Patients presented with a constellation of signs and symptoms, primarily respiratory, cardiovascular, edematous and/or cutaneous in nature (see section 4.4).
Portuguese: Os doentes apresentaram uma miríade de sinais e sintomas, sobretudo de natureza respiratória, cardiovascular, edematosa e/ou cutânea (ver secção 4.4).
English: The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial.
Portuguese: O volume reconstituído permite uma extração exata de 10,0 ml (igual a 50 mg) de cada frasco.
English: It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
Portuguese: Foi demonstrado que a utilização de um filtro em linha de 0,2 mícrones remove as partículas visíveis e não origina perda aparente de proteínas ou atividade.
English: Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
Portuguese: Reações ligeiras e passageiras poderão não necessitar de tratamento médico ou interrupção da perfusão.
English: All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
Portuguese: Os 5 doentes com ventilação invasiva no início continuaram a precisar de ventilação ao longo do estudo (4 doentes sobreviveram para além da semana 104 e um doente morreu).
English: After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive.
Portuguese: Após 52 semanas de tratamento, 16 de 21 doentes (76,2%) tratados com Myozyme estavam com vida.
English: In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
Portuguese: Num estudo retrospetivo da história natural em doentes com início da doença de Pompe na infância (n=168), a idade média para o início de sintomas foi de 2,0 meses e a idade média de morte foi aos 9,0 meses.
English: Adverse reactions were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
Portuguese: As reações adversas, na sua maioria, tiveram uma intensidade ligeira a moderada e quase todas ocorreram durante a perfusão ou durante as 2 horas a seguir à perfusão (reações associadas à perfusão, RAP).
English: The objectives of the “Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.
Portuguese: Os objetivos do “Pompe Registry” consistem numa melhor compreensão da doença de Pompe e na monitorização dos doentes e da sua resposta à terapêutica de substituição enzimática ao longo do tempo, tendo fundamentalmente como objetivo melhorar os resultados clínicos dos doentes.
English: It is therefore recommended to perform periodic urinalysis among patients with high IgG antibody titres.
Portuguese: Desta forma, recomenda-se uma análise de urina periódica para os doentes com elevados títulos de anticorpos IgG.
English: In these patients renal biopsy showed immune complex deposition.
Portuguese: Nestes doentes, a biopsia renal identificou uma deposição dos imunocomplexos.
English: Cardiac arrest Bradycardia Tachycardia Cyanosis
Portuguese: Paragem cardíaca Bradicardia Taquicardia Cianose
English: Due to the bloodbrain barrier effect and the enzyme's size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
Portuguese: Devido ao efeito da barreira hemato-encefálica e ao tamanho da enzima, é pouco provável que haja retenção da alglucosidase alfa no sistema nervoso central.
English: In the untreated historical cohort 5 of 47 patients (10.6%) for whom data were available, were alive at age 30 months (2.5 years).
Portuguese: No grupo histórico não tratado 5 de 47 doentes (10,6%) para os quais existiam dados, estavam com vida aos 30 meses de idade (2,5 anos).
English: In 12 patients with available data the AUC∞ and Cmax were approximately equivalent to those observed for the 20 mg/kg dose group in the pivotal trial.
Portuguese: Em 12 doentes com dados disponíveis, os valores da AUC e da Cmax eram aproximadamente equivalentes aos valores observados no grupo de dose 20 mg/kg do ensaio piloto.
English: Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Portuguese: Como é um recombinante proteico humano é pouco provável que a alglucosidase alfa seja um candidato a interações medicamentosas mediadas pelo citocromo P450.
English: After reconstitution, it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Portuguese: Após reconstituição, recomenda-se a diluição imediata da solução (ver em baixo).
English: IARs are defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
Portuguese: As RAP são definidas como qualquer acontecimento adverso relacionado que ocorra durante a perfusão ou nas horas seguintes à perfusão.
English: After 104 weeks of treatment, 14 of 21 patients (66.7%) were alive and 1 patient was alive but had discontinued from the study.
Portuguese: Após 104 semanas de tratamento, 14 de 21 doentes (66,7%) estavam com vida e 1 doente estava com vida mas tinha saído do estudo.
English: Myozyme is used to treat adults, children and adolescents of all ages who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
Portuguese: Myozyme é utilizado para tratar adultos, crianças e adolescentes de todas as idades que tenham um diagnóstico confirmado da doença de Pompe.
English: Your doctor should consider discontinuation of the administration of Myozyme and initiate appropriate medical treatment.
Portuguese: O seu médico deve considerar a interrupção da administração de Myozyme e iniciar um tratamento médico adequado.
English: Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Portuguese: Inverta suavemente ou massaje o saco de perfusão, de forma a misturar bem a solução diluída.
English: There is no evidence for special considerations when Myozyme is administered to paediatric patients of all ages or older people.
Portuguese: Não existem considerações especiais quando Myozyme é administrado a doentes pediátricos de todas as idades ou a doentes mais velhos.
English: The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
Portuguese: O grupo histórico não tratado foi equiparado à população estudada e derivou de um estudo retrospetivo da história natural (n=42) efetuado em doentes com o início da doença de Pompe na infância.
English: AUC∞ and Cmax were similar at week 0, 12 and 52 visits indicating alglucosidase alfa pharmacokinetics were not timedependent (Table 5).
Portuguese: A AUC e Cmax foram semelhantes nas consultas da semana 0, 12 e 52 indicando que a farmacocinética da alglucosidase alfa não estava dependente do tempo (Quadro 5).
English: IOPD Immune Tolerance Induction
Portuguese: Indução de tolerância imunológica na IOPD
English: Note: Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Portuguese: Nota: Os resultados são de uma análise de regressão de riscos proporcionais Cox que inclui o tratamento como um covariável de tempo, e também inclui a idade de diagnóstico e a idade aquando do início dos sintomas.
English: 1 Reactions reported in 39 infantile-onset patients in 2 clinical trials.
Portuguese: 1 Reações notificadas em 39 doentes com início da doença na infância em 2 ensaios clínicos.
English: • Narrowing of the blood vessels causing blood flow to be decreased
Portuguese: • Estreitamento dos vasos sanguíneos que irá provocar uma diminuição do fluxo sanguíneo
English: Method of administration Myozyme should be administered as an intravenous infusion.
Portuguese: Modo de administração O Myozyme deve ser administrado como uma perfusão intravenosa.
English: After the first year (64 up to 130 weeks) of treatment LVM further decreased in 8 patients.
Portuguese: Ao fim do primeiro ano (64 até 130 semanas) de tratamento, a LVM diminuiu ainda mais em 8 doentes.
English: Each pack contains 1, 10 or 25 vials.
Portuguese: Cada embalagem contém 1, 10 ou 25 frascos para injetáveis.
English: Mean plasma elimination half-life (t1/2) was 2.75 hours for the two dose groups.
Portuguese: A média do tempo de semivida plasmático (t1/2) foi 2,75 horas para os dois grupos de dose.
English: Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Portuguese: Os doentes tinham idades compreendidas entre os 6 meses e os 3,5 anos no início do tratamento.
English: In two additional open-label clinical trials with Myozyme with a follow-up of 24 months, ten patients with severe late-onset Pompe disease (moderate to severe motor impairment and assisted ventilation) showed a variable response on measures of motor and respiratory functions, mostly in the form of a modest improvement (AGLU03105, AGLU04107).
Portuguese: Em dois ensaios clínicos abertos adicionais, com Myozyme, com um seguimento de 24 meses, dez doentes com doença de Pompe de início tardio (deficiência motora moderada a grave e ventilação assistida) apresentaram uma resposta variável em medições da função motora e respiratória, sobretudo sob a forma de uma ligeira melhoria (AGLU03105, AGLU04107).
English: Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later.
Portuguese: Os doentes no grupo histórico não tratado nasceram em 1995 ou posteriormente.
English: A limited number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing.
Portuguese: Avaliou-se um número limitado de doentes IgG positivos e o resultado foi positivo para efeitos inibidores em testes in vitro.
English: Subjects in the untreated historical cohort were born in 1993 or later.
Portuguese: Os doentes no grupo histórico não tratado nasceram em 1993 ou posteriormente.
English: Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2).
Portuguese: Os doentes tratados com Myozyme apresentavam um prolongamento da sobrevivência em comparação com a sobrevivência verificada num grupo histórico não tratado (ver Quadro 2).
English: Because you have Pompe disease, there is a risk that you get a severe infection of your airways or lungs.
Portuguese: Por ser doente de Pompe, existe um risco de contrair uma infeção grave das vias respiratórias ou pulmões.
English: In the rabbit embryofoetal development study, following administration of Myozyme (10-40 mg/kg/day) with coadministration of diphenhydramine, a treatment-related increase in the incidence of abortions and early delivery was observed.
Portuguese: No estudo de desenvolvimento embriofetal em coelhos, após administração de Myozyme (1040 mg/kg/dia) com coadministração de difenidramina, foi observado um aumento da incidência de casos de aborto e de parto prematuro, relacionados com o tratamento.
English: If you have experienced life-threatening allergic (hypersensitive) reactions to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and re-administration of the medicine was not successful.
Portuguese: Se teve reações alérgicas (hipersensibilidade), com risco de vida, à alglucosidase alfa ou a qualquer outro componente deste medicamento (indicados na secção 6) e a readministração do medicamento não foi bem-sucedida.
English: • Pain or local reaction at the site of the drip
Portuguese: • Dor ou reação no local da perfusão
English: • Fever or increased body temperature
Portuguese: • Febre ou temperatura corporal aumentada
English: People with Pompe disease have low levels of an enzyme called alpha-glucosidase.
Portuguese: As pessoas com a doença de Pompe têm níveis baixos de uma enzima denominada glucosidase alfa.
English: The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form.
Portuguese: A doença de Pompe tardia manifesta-se durante a infância, adolescência ou até mesmo na idade adulta e progride muito mais lentamente do que quando tem início na infância.
English: After 52 weeks all patients continued treatment for a total duration of more than 3 years (168 weeks with a median of 121 weeks).
Portuguese: Após 52 semanas, todos os doentes continuaram o tratamento por um período total de mais de 3 anos (168 semanas com uma mediana de 121 semanas).
English: • Swelling of the arms and legs
Portuguese: • Inchaço dos braços e das pernas
English: A small number of patients (<1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
Portuguese: Um pequeno número de doentes (<1%) nos ensaios clínicos e no contexto pós-comercialização desenvolveram choque anafilático e/ou paragem cardíaca durante a perfusão de Myozyme, que necessitaram de medidas de suporte de vida.
English: The study data demonstrated that prophylactic ITI prevents or reduces the occurrence of antibodies against alglucosidase alfa over time, which may maintain clinical benefit of ERT and improve survival in CRIM-negative IOPD patients.
Portuguese: Os dados do estudo demonstraram que a ITI profilática evita ou reduz a ocorrência de anticorpos contra a alglucosidase alfa ao longo do tempo, o que pode manter o benefício clínico da TSE e melhorar a sobrevida em doentes com IOPD CRIM-negativo.
English: Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“infusion related effects”).
Portuguese: Os efeitos secundários ocorreram principalmente durante a administração do medicamento aos doentes ou pouco tempo depois (“reação associada à perfusão”).
English: Should you experience any reaction like this, please tell your doctor immediately.
Portuguese: Se sentir alguma reação como esta, informe o seu médico imediatamente.
English: Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient's dose regimen (mg/kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Portuguese: Determine o número de frascos para injetáveis que têm de ser reconstituídos com base no regime posológico de cada doente (mg/kg) e retire os frascos necessários do frigorífico, a fim de permitir que alcancem a temperatura ambiente (aproximadamente 30 minutos).