FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in all patients.
Bulgarian: Титрите на ADA са намалели до неоткриваеми нива по време на продължаващото лечение при всички пациенти.
English: Administration of KANUMA to infants with confirmed multiple-organ failure should be at the discretion of the treating physician.
Bulgarian: Приложение на KANUMA при кърмачета с потвърдена полиорганна недостатъчност трябва да бъде по преценка на лекуващия лекар.
English: It is not known whether sebelipase alfa passes into breast milk; therefore it is recommended that you stop breast-feeding or using KANUMA treatment while breast-feeding.
Bulgarian: Не е известно дали себелипаза алфа преминава в кърмата и поради това се препоръчва да спрете кърменето или употребата на KANUMA, докато кърмите.
English: Most patients who developed ADA did so within the first 2 months of exposure.
Bulgarian: При повечето пациенти, при които се развиват ADA, това се наблюдава в рамките на първите 2 месеца от експозицията.
English: Clear glass vial (Type I) with a siliconised butyl rubber stopper, and an aluminium seal with a plastic flip-off cap, containing 10 ml of concentrate.
Bulgarian: Прозрачен стъклен флакон (тип I) със запушалка от силиконизирана бутилова гума и алуминиева обкатка с пластмасово отчупващо се капаче, съдържащ 10 ml концентрат.
English: Fifty-six of 84 patients (67%) who received sebelipase alfa during clinical studies (LAL-CL01/LALCL04, LAL-CL02 and LAL-CL03) were in the paediatric and adolescent age range (1 month up to 18 years).
Bulgarian: Петдесет и шест от 84 пациенти (67%), които са получавали себелипаза алфа по време на клинични проучвания (LAL-CL01/LAL-CL04, LAL-CL02 и LAL-CL03), са били в педиатричната и юношеската възрастови групи (от 1 месец до 18 години).
English: a. The number of vials to be diluted for infusion should be determined based on the patient's weight and prescribed dose.
Bulgarian: Трябва да се определи броят на флаконите, които трябва да се разредят за инфузията, въз основа на теглото и предписаната доза на пациента.
English: Study LAL-CL08: an open-label, Phase 2 study in infants with rapidly progressive LAL Deficiency to explore long-term safety and efficacy data.
Bulgarian: Проучване LAL-CL08: открито проучване фаза 2 при кърмачета с бързо прогресиращ LAL дефицит, за изследване на данни за дългосрочна безопасност и ефикасност.
English: The age range of patients with biopsy evidence of cirrhosis was 4-21 years old.
Bulgarian: Възрастовият диапазон на пациентите с доказана чрез биопсия цироза е бил 421 години.
English: For patients who have signs and symptoms of the disease when they are infants, the recommended starting dose is 1 mg/kg once weekly.
Bulgarian: За пациенти, които са кърмачета с признаци и симптоми на заболяването, препоръчителната начална доза е 1 mg/kg веднъж седмично.
English: Sebelipase alfa binds to cell surface receptors via glycans expressed on the protein and is subsequently internalized into lysosomes.
Bulgarian: Себелипаза алфа се свързва с рецепторите на клетъчната повърхност посредством гликани, експресирани върху протеина, и впоследствие се интернализира в лизозомите.
English: Patients also had rapidly progressive liver disease and severe hepatosplenomegaly.
Bulgarian: Пациентите са имали и бързо прогресиращо чернодробно заболяване и тежка хепатоспленомегалия.
English: *Sebelipase alfa is produced in egg white of transgenic Gallus by recombinant DNA (rDNA) technology.
Bulgarian: *Себелипаза алфа се произвежда в белтък на яйце от трансгенни птици от рода Gallus чрез рекомбинантна ДНК (рДНК) технология.
English: Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA United Kingdom
Bulgarian: Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA
English: Paired liver biopsies at baseline and week 20 were available in a subset of patients (n = 26).
Bulgarian: Двойки чернодробни биопсии на изходно ниво и седмица 20 са били налични при една подгрупа пациенти (n = 26).
English: No dosing adjustment is recommended in patients with renal or hepatic impairment based on current knowledge of the pharmacokinetics and pharmacodynamics of sebelipase alfa.
Bulgarian: Не се препоръчва корекция на дозата при пациенти с бъбречно или чернодробно увреждане въз основа на известните към момента данни за фармакокинетиката и фармакодинамиката на себелипаза алфа.
English: No accumulation was seen at 1 mg/kg (once weekly or once every other week) or 3 mg/kg once weekly.
Bulgarian: Не е наблюдавано кумулиране при 1 mg/kg (веднъж седмично или през една седмица) или 3 mg/kg веднъж седмично.
English: The management of hypersensitivity reactions may include temporarily interrupting the infusion, lowering the infusion rate, and/or treatment with antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids.
Bulgarian: Лечението на реакциите на свръхчувствителност може да включва временно прекъсване на инфузията, намаляване на скоростта на инфузия и/или лечение с антихистамини, антипиретици и/или кортикостероиди.
English: There are no data from studies in breast-feeding women.
Bulgarian: Липсват данни от проучвания при кърмещи жени.
English: Patients received sebelipase alfa at 0.35 mg/kg once weekly for the first 2 weeks and then 1 mg/kg once weekly.
Bulgarian: Пациентите са получавали себелипаза алфа в доза 0,35 mg/kg веднъж седмично за първите 2 седмици, а след това - 1 mg/kg веднъж седмично.
English: Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of sebelipase alfa.
Bulgarian: В резултат на това, нарушената чернодробна функция не се очаква да засегне фармакокинетиката на себелипаза алфа.
English: The other ingredients are trisodium citrate dihydrate (see section 2 under ‘KANUMA contains sodium'), citric acid monohydrate, human serum albumin, and water for injections.
Bulgarian: - Другите съставки са тринатриев цитрат дихидрат (вижте точка 2, „KANUMA съдържа натрий“), лимонена киселина монохидрат, човешки серумен албумин и вода за инжекции.
English: Those patients who developed ADA did so within the first 3 months of exposure.
Bulgarian: При пациентите, които са развили ADA, това се наблюдава в рамките на първите 3 месеца от експозицията.
English: The educational material is aimed to encourage healthcare professionals to enrol patients in the prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase (LAL) Deficiency to monitor for efficacy and safety of Kanuma (LAL Deficiency Registry), with particular regard to hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies (ADA) development impacting response to drug.
Bulgarian: Образователният материал има за цел да насърчи здравните специалисти да записват пациентите в съответните проспективни регистри на заболяването и клиничните резултати на пациенти с дефицит на лизозомна кисела липаза (LAL) за да се наблюдава ефикасността и безопасността на Kanuma (Регистър за LAL дефицит), с особено внимание към реакциите на свръхчувствителност, включително анафилаксия, и развитието на антитела срещу лекарството (ADA), влияещи върху отговора към лекарството.
English: In LAL-CL03, 4 of 7 evaluable infants (57%) developed ADA during treatment with KANUMA.
Bulgarian: В LAL-CL03, 4 от 7 оценяеми кърмачета (57%) са развили ADA по време на лечение с KANUMA.
English: Hypersensitivity reactions including anaphylaxis
Bulgarian: Реакции на свръхчувствителност, включително анафилаксия
English: Open-label period
Bulgarian: Открит период
English: d. Do not use if the solution is cloudy, or if foreign particulate matter is present.
Bulgarian: Не използвайте разтвора, ако той е мътен или ако има чужди частици. e.
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly was associated with additional improvements in weight gain, lymphadenopathy and serum albumin.
Bulgarian: Повишение на дозата до 3 mg/kg веднъж седмично е било свързано с допълнителни подобрения в повишаването на теглото, лимфаденопатията и серумния албумин.
English: KANUMA at doses up to 1 mg/kg once weekly resulted in improvements in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels and weight gain within the first several weeks of treatment.
Bulgarian: KANUMA в дози до 1 mg/kg веднъж седмично е довел до подобрения на нивата на аланин аминотрансфераза (АЛАТ) и аспартат аминотрансфераза (АСАТ) и до повишаване на теглото в рамките на първите няколко седмици от лечението.
English: Chronic toxicity studies in juvenile cynomolgous monkeys showed no toxicity at doses up to 3 times the recommended dose in infants and 10 times the recommended dose in adults/children.
Bulgarian: Проучванията за хронична токсичност при млади дългоопашати макаци не са показали токсичност при дози до 3 пъти по-високи от препоръчителната доза при кърмачета и 10 пъти по-високи от препоръчителната доза при възрастни/деца.
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly should be considered based on clinical response.
Bulgarian: Увеличаване на дозата до 3 mg/kg веднъж седмично трябва да се прецени на базата на клиничния отговор.
English: c. The vials should not be shaken.
Bulgarian: Флаконите не трябва да се разклащат.
English: LAL deficiency is a genetic disease that leads to liver damage, high blood cholesterol, and other complications due to a build-up of certain types of fats (cholesteryl esters and triglycerides).
Bulgarian: Дефицитът на LAL е генетично заболяване, което води до увреждане на черния дроб, висок холестерол в кръвта и други усложнения, дължащи се на натрупване на определени видове мазнини (холестерилови естери и триглицериди).
English: Sebelipase alfa is similar to the naturally occurring enzyme lysosomal acid lipase (LAL), which the body uses to breakdown fats.
Bulgarian: Себелипаза алфа е подобен на естествено срещащия се ензим лизозомна кисела липаза (LAL), която тялото използва, за да разгражда мазнини.
English: In the historical cohort, 0 of 21 patients survived beyond 8 months of age (0% 12-month survival, 95% CI: 0% to
Bulgarian: В историческата кохорта 0 от 21 кърмачета са преживели след 8-месечна възраст (0% 12-месечна преживяемост, 95% CI: 0% до 16%).
English: • Information on how to manage patients experiencing severe hypersensitivity reactions including anaphylaxis.
Bulgarian: Информация за това как да се лекуват пациенти, страдащи от тежки реакции на свръхчувствителност, включително анафилаксия.
English: In a separate open-label study (LAL-CL01/LAL-CL04) in adult patients with LAL deficiency, improvements in serum transaminase and lipid levels were sustained through the 104-week treatment period.
Bulgarian: В отделно открито проучване (LAL-CL01/LAL-CL04) при възрастни пациенти с LAL дефицит, подобренията на нивата на серумната трансаминаза и на липидите са се задържали през 104седмичния период на лечение.
English: There are no clinical data on the effects of sebelipase alfa on fertility.
Bulgarian: Липсват клинични данни за ефектите на себелипаза алфа върху фертилитета.
English: Animal studies show no evidence of impaired fertility (see section 5.3).
Bulgarian: Проучванията при животни не показват данни за нарушен фертилитет (вж. точка 5.3).
English: Each vial of KANUMA is intended for single use only.
Bulgarian: Всеки флакон KANUMA е само за еднократна употреба.
English: In LAL-CL03, 6 of 9 KANUMA-treated infants survived beyond 12 months (67% 12-month survival, 95% CI: 30% to 93%).
Bulgarian: В LAL-CL03 6 от 9 кърмачета, лекувани с KANUMA, са преживели след 12 месеца (67% 12-месечна преживяемост, 95% CI: 30% до 93%).
English: ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in 3 of the 4 patients.
Bulgarian: Титрите на ADA са намалели до неоткриваеми нива по време на продължаващото лечение при 3-ма от 4-ма пациенти.
English: LAL deficiency registry
Bulgarian: Регистър за дефицит на LAL
English: Efficacy was assessed by comparing the survival experience of KANUMA-treated patients who survived past 12 months of age in LAL-CL03 with a historical cohort of untreated infants presenting with LAL deficiency with similar clinical characteristics.
Bulgarian: Ефикасността е оценена чрез сравняване на опита по отношение на преживяемостта при пациенти, лекувани с KANUMA, които са преживели след 12-месечна възраст в LAL-CL03 с историческа кохорта от нелекувани кърмачета, страдащи от LAL дефицит, с подобни клинични характеристики.
English: A further dose escalation to 5 mg/kg once weekly was allowed.
Bulgarian: Позволено е било допълнително увеличение на дозата до 5 mg/kg веднъж седмично.
English: Patients were randomised to receive KANUMA at a dose of 1 mg/kg (n = 36) or placebo (n = 30) once every other week for 20 weeks in the double-blind period.
Bulgarian: Пациентите са били рандомизирани да получават KANUMA в доза 1 mg/kg (n = 36) или плацебо (n = 30) през една седмица, в продължение на 20 седмици в периода на двойносляпо лечение.
English: LAL deficiency is a rare disease associated with significant morbidity and mortality, which affects individuals from infancy through adulthood.
Bulgarian: Дефицитът на LAL е рядко заболяване, свързано със значителна заболеваемост и смъртност, което засяга лица от детска до зряла възраст.
English: In patients who had received KANUMA during the double-blind period, reductions in ALT levels during the first 20 weeks of treatment were maintained and further improvements were seen in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
Bulgarian: При пациенти, които са получавали KANUMA по време на двойнослепия период, понижението на нивата на АЛАТ по време на първите 20 седмици от лечението се е поддържало и са били наблюдавани понататъшни подобрения на липидните показатели, включително на нивата на LDL-холестерол, и HDL-холестерол.
English: LAL-CL03 was a multicentre, open-label, single-arm study of KANUMA in 9 patients with LAL deficiency with growth failure or other evidence of rapidly progressive disease prior to 6 months of age.
Bulgarian: LAL-CL03 е многоцентрово, открито проучване на KANUMA с едно рамо при 9 пациенти с LAL дефицит с липса на растеж или други данни за бързо прогресиращо заболяване преди 6месечна възраст.
English: Your doctor or nurse will give KANUMA to you or your child by an infusion (drip) into a vein.
Bulgarian: Вашият лекар или медицинска сестра ще прилагат KANUMA на Вас или на детето Ви чрез вливане във вена.
English: KANUMA treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with LAL deficiency, other metabolic disorders, or chronic liver diseases.
Bulgarian: Лечението с KANUMA трябва да се провежда под наблюдението на медицински специалист, с опит в лечението на пациенти с LAL дефицит, други метаболитни нарушения или хронични чернодробни заболявания.
English: The pharmacokinetics of sebelipase alfa in children and adults were determined using a population pharmacokinetic analysis of 65 patients with LAL deficiency who received intravenous infusions of KANUMA at 1 mg/kg once every other week in LAL-CL02.
Bulgarian: Фармакокинетиката на себелипаза алфа при деца и възрастни е определена с помощта на популационен фармакокинетичен анализ на 65 пациенти с LAL дефицит, които са получавали интравенозни инфузии на KANUMA в доза 1 mg/kg през една седмица в LAL-CL02.
English: You must not be given KANUMA: - if you or your child has experienced life-threatening allergic reactions to sebelipase alfa that cannot be managed when you or your child receives the medicine again, or to egg or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Bulgarian: Вие или детето Ви сте получили животозастрашаваща алергична реакция към себелипаза алфа, която не може да бъде овладяна, след повторно приложение на лекарството, или към яйца, или към някоя от останалите съставки на това лекарство (изброени в точка 6).
English: From baseline to week 48, the mean reductions for ALT and AST were -34.0 U/l and -44.5 U/l, respectively.
Bulgarian: От изходното ниво до седмица 48 средните понижения на АЛАТ и АСАТ са били съответно -34,0 U/l и -44,5 U/l.
English: • Warning and precautions on the the risk of hypersensitivity including anaphylaxis or ADA development, with particular reference to symptoms, time to onset and severity.
Bulgarian: Предупреждение и предпазни мерки във връзка с риска от свръхчувствителност, включително анафилаксия, или развитие на ADA, като се обръща особено внимание на симптоми, време до възникване и тежест.
English: If not used immediately, the diluted solution may be stored up to 24 hours at 2°C to 8°C or up to 12 hours below 25°C.
Bulgarian: Ако не се използва веднага, разреденият разтвор може да се съхранява до 24 часа при 2 °C-8 °C или до 12 часа при под 25 °C.
English: Study LAL-CL02 - Children and Adults 1 mg/kg once every other week
Bulgarian: Проучване LAL-CL02 - деца и възрастни 1 mg/kg през една седмица възраст 4 - 11 години n=24
English: Lipid accumulation in the intestinal wall leads to malabsorption and growth failure.
Bulgarian: Натрупването на липиди в чревните стени води до малабсорбция и липса на растеж.
English: Evaluated in patients with abnormal baseline values (n = 36 for KANUMA; n = 29 for placebo).
Bulgarian: Оценен при пациенти с абнормни стойности на изходното ниво (n = 36 за KANUMA; n = 29 за плацебо).
English: Placebo patients had persistently elevated serum transaminase and abnormal serum lipid levels during the double-blind period.
Bulgarian: Пациентите, приемали плацебо, са имали трайно повишена серумна трансаминаза и абнормни нива на серумни липиди по време на двойнослепия период.
English: Concentrate for solution for infusion (sterile concentrate).
Bulgarian: Концентрат за инфузионен разтвор (стерилен концентрат)
English: The following endpoints were assessed: normalisation of ALT, decrease in LDL-cholesterol, decrease in non-HDL-cholesterol, normalisation of AST, decrease in triglycerides, increase in HDLcholesterol, decrease in liver fat content assessed by multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging (MEGE-MRI), and improvement in hepatic steatosis measured by morphometry.
Bulgarian: Оценени са следните крайни точки: нормализиране на АЛАТ, понижение на LDL-холестерола, понижение на не-HDL-холестерола, нормализиране на АСАТ, понижение на триглицеридите, повишение на HDL-холестерола, понижение на съдържанието на липиди в черния дроб, оценено чрез образно изследване с мултиехо градиентен ядрено-магнитен резонанс (multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging, MEGE-MRI) и подобрение на чернодробната стеатоза, измерена чрез морфометрия.
English: Other medicines and KANUMA Tell your doctor if you or your child are using, have recently used or might use any other medicines.
Bulgarian: Вие или детето Ви използвате, наскоро сте използвали или е възможно да използвате други лекарства.
English: There is a lack of data in patients with severe hepatic impairment.
Bulgarian: Липсват данни при пациенти с тежко чернодробно увреждане.
English: At the time of initial ADA positivity, 3 patients were receiving a dose of 1 mg/kg once weekly and 1 patient was receiving a dose of 3 mg/kg once weekly.
Bulgarian: В момента на първоначален положителен резултат за ADA, 3-ма пациенти са получавали доза 1 mg/kg веднъж седмично и 1 пациент е получавал доза 3 mg/kg веднъж седмично.
English: Consistent with its known mechanism of action, asymptomatic increases in circulating cholesterol and triglycerides have been observed following initiation of treatment.
Bulgarian: В съответствие с известния механизъм на действие на продукта, след започване на лечението е наблюдавано асимптоматично увеличение на циркулиращите холестерол и триглицериди.
English: Tell your doctor if you or your child is on a controlled sodium diet.
Bulgarian: Вие или детето Ви сте на диета с контролиран прием на натрий.
English: This medicinal product contains 33 mg sodium per vial and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6).
Bulgarian: Този лекарствен продукт съдържа 33 mg натрий на флакон и се прилага в инфузионен разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%) (вж. точка 6.6).
English: No patients developed antibodies that inhibited in vitro enzyme activity and one patient developed antibodies that inhibited cellular uptake of the enzyme in vitro.
Bulgarian: Няма пациенти, развили антитела, които са инхибирали in vitro ензимната активност, а един пациент е развил антитела, които инхибират поемането на ензима от клетките in vitro.
English: After dilution: Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C.
Bulgarian: Доказана е химическа и физична стабилност по време на употреба за период до 24 часа при 2 °C до 8 °C или до 12 часа при под 25 °C.
English: Four (4) of 65 patients in the open label period were dose escalated to 3 mg/kg once every other week based on clinical response.
Bulgarian: Четирима (4) от 65 пациенти в открития период на лечение са били подложени на повишение на дозата до 3 mg/kg през една седмица, на база на клиничния отговор.
English: Based on clinical response, dose escalation to 3 mg/kg once weekly occurred as early as 1 month and up to 20 months after starting treatment at 1 mg/kg.
Bulgarian: Въз основа на клиничния отговор, увеличение на дозата до 3 mg/kg веднъж седмично е направено след период от 1 месец до 20 месеца след започване на лечение с 1 mg/kg.
English: Renal elimination of sebelipase alfa is considered a minor pathway for clearance.
Bulgarian: Бъбречното елиминиране на себелипаза алфа се счита за второстепенен път на клирънс.
English: The active substance is sebelipase alfa.
Bulgarian: - Активното вещество е себелипаза алфа.
English: It is not known whether sebelipase alfa is excreted in human milk.
Bulgarian: Не е известно дали себелипаза алфа се екскретира в кърмата.
English: The diluted solution should be administered to patients using a low-protein binding infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter, with a surface area of greater than 4.5 cm2
Bulgarian: Разреденият разтвор трябва да се прилага на пациенти, като се използва инфузионна система с ниско свързване на протеини, оборудван с филтър с ниско свързване на протеини 0,2 μm с площ на повърхността, по-голяма от 4,5 cm2, с цел предотвратяване на запушване на филтъра.
English: No adverse findings were observed in rat and rabbit embryofoetal development studies at doses up to at least 10 times the adult/children recommended dose and in rat fertility and peri- postnatal development studies at doses up to 10 times the adult/children recommended dose.
Bulgarian: Не са били наблюдавани нежелани находки при проучвания за ембриофеталното развитие при плъхове и зайци, в дози до най-малко 10 пъти по-високи от препоръчителната доза при възрастни/деца, и в проучвания за фертилитета и пери- и постнаталното развитие при плъхове, в дози до 10 пъти по-високи от препоръчителната дозата при възрастни/деца.
English: Sixty-five of 66 patients entered the open-label period (up to 130 weeks) at a KANUMA dose of 1 mg/kg once every other week.
Bulgarian: Шестдесет и пет от 66 пациенти са се включили през открития период на лечение (до 130 седмици) при доза на KANUMA 1 mg/kg през една седмица.
English: How KANUMA works
Bulgarian: Как действа KANUMA
English: Pack sizes: 1 vial containing 10 ml of concentrate.
Bulgarian: Количества в една опаковка: 1 флакон, съдържащ 10 ml концентрат.
English: The dose you or your child receives is based on your or your child's body weight.
Bulgarian: Вие или детето Ви получавате, е на база на съответното телесно тегло.
English: LAL deficiency is an autosomal recessive lysosomal storage disorder characterised by a genetic defect resulting in a marked decrease or loss in activity of the lysosomal acid lipase (LAL) enzyme.
Bulgarian: Дефицитът на LAL е автозомно рецесивно лизозомно нарушение на натрупването, което се характеризира с генетичен дефект, водещ до подчертано намаление или загуба на активност на ензима лизозомна кисела липаза (LAL).