FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: CS7 is a phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure study in symptomatic patients diagnosed with infantileonset SMA (≤6 months) or later-onset SMA (>6 months) and 2 or 3 copies of SMN2 (Part 1), followed by a long-term open label extension phase (Part 2).
Polish: Badanie CS7 jest badaniem fazy II prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby z randomizacją i zastosowaniem pozorowanej procedury obejmującym pacjentów z chorobą objawową ze zdiagnozowanym początkiem SMA w wieku niemowlęcym (≤6 miesięcy) lub z późniejszym początkiem SMA (>6 miesięcy) i z 2 lub 3 kopiami genu SMN2 (Część 1), po którym nastąpiło długoterminowe rozszerzenie badania prowadzone metodą otwartej próby (Część 2).
English: Store in the original carton in order to protect from light.
Polish: Przechowywać w opakowaniu zewnętrznym w celu ochrony przed światłem.
English: Proportion with any improvement Proportion with any worsening p<0.0001
Polish: Odsetek pacjentów, u których uzyskano poprawę o 4 punkty p<0,0001
English: Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in pre-symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 2, open-label study (NURTURE (SM201))
Polish: Badanie skuteczności po wydaniu pozwolenia (ang. PAES): W celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania nusinersenu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni przed wystąpieniem objawów, podmiot odpowiedzialny powinien przeprowadzić i przesłać wyniki otwartego badania II fazy (NURTURE (SM201))
English: Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
Polish: Spinraza 12 mg roztwór do wstrzykiwań nusinersen
English: Tell your doctor if you or your child are taking, have recently taken any, or might take any other medicines in future.
Polish: Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent zamierza przyjmować.
English: Calcium chloride dihydrate Magnesium chloride hexahydrate Sodium hydroxide (for pH adjustment) Hydrochloric acid (for pH adjustment) Water for injections
Polish: Chlorek wapnia dwuwodny Magnezu chlorek sześciowodny Sodu wodorotlenek (do uzyskania właściwego pH) Kwas solny (do uzyskania właściwego pH) Woda do wstrzykiwań
English: Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the cells in the blood which help clotting.
Polish: Wykazano, że leki z grupy produktów leczniczych, do której należy Spinraza, mogą wpływać na komórki krwi odpowiadające za krzepnięcie.
English: In the efficacy set, 18 patients (25%) in the Spinraza group and 12 patients (32%) in the sham-control group required permanent ventilation.
Polish: W badaniu dotyczącym skuteczności stała wentylacja była konieczna u 18 pacjentów (25%) z grupy otrzymującej produkt Spinraza oraz 12 pacjentów (32%) z grupy otrzymującej leczenie pozorowane.
English: Treatment should be administered by health care professionals experienced in performing lumbar punctures.
Polish: Lek powinien podawać fachowy personel medyczny mający doświadczenie w wykonywaniu nakłucia lędźwiowego.
English: An improvement in mean CHOP INTEND score over time was observed from baseline to day 1072 (mean change 21.30).
Polish: W okresie od punktu początkowego do dnia 1072. zaobserwowano poprawę w czasie w zakresie średniego wyniku CHOP INTEND (średnia zmiana 21,30).
English: Instructions for preparation of the medicinal product before administration
Polish: Instrukcja przygotowania produktu leczniczego do podania:
English: If clinically indicated, platelet and coagulation laboratory testing is recommended prior to administration of Spinraza.
Polish: Jeśli istnieją wskazania kliniczne, zaleca się przeprowadzenie badań laboratoryjnych płytek krwi oraz wskaźników krzepnięcia przed podaniem produktu leczniczego Spinraza.
English: Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
Polish: Sodu diwodorofosforan dwuwodny, disodu fosforan, sodu chlorek, potasu chlorek, wapnia chlorek dwuwodny, magnezu chlorek sześciowodny, sodu wodorotlenek, kwas solny, woda do wstrzykiwań.
English: Patients who first initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=24; sham control in Study CS3B) were of a median age of 17.8 months (range 10 - 23 months) and had a mean CHOP INTEND score of 17.25 (range 2.0 - 46.0) at baseline in Study CS11.
Polish: U pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie produktem Spinraza w ramach badania CS11 (n=24; grupa kontrolna otrzymująca leczenie pozorowane w badaniu CS3B), mediana wieku wynosiła 17,8 miesiąca (zakres od 10 do 23 miesięcy), a średni wynik według kryteriów CHOP INTEND wynosił 17,25 (zakres od 2,0 do 46,0) w punkcie początkowym badania CS11.
English: Of these patients, stabilization or improvement in mean HFMSE (1.4; SD 4.02) and RULM (2.1; SD 2.56) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
Polish: U tych pacjentów stabilizację lub poprawę średnich wyników HFMSE (1,4; SD 4,02) i RULM (2,1; SD 2,56) zaobserwowano w okresie od punktu początkowego do dnia 265. badania CS11.
English: Submission of study results: Q2 2024.
Polish: Przesłanie wyników badania: kw.
English: Of those with observed values at Month 15, a higher proportion of Spinraza treated subjects had improvement (73% vs 41%, respectively) and a lower proportion of Spinraza treated subjects had worsening (23% vs 44%, respectively) in total HFMSE score compared to sham-control.
Polish: W grupie pacjentów, dla których uzyskano wartości w miesiącu 15., u większego odsetka osób otrzymujących produkt leczniczy Spinraza niż leczenie pozorowane uzyskano poprawę ogólnej punktacji HFMSE (odpowiednio 73% versus 41%) i u mniejszego odsetka pacjentów otrzymujących produkt leczniczy Spinraza niż leczenie pozorowane wystąpiło pogorszenie ogólnej punktacji HFMSE (odpowiednio 23% versus 44%).
English: The analysis was conducted in the ITT population (Spinraza: n=84; sham-control: n=42), and post-baseline HFMSE data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method.
Polish: Analizę przeprowadzono dla populacji ITT (grupa otrzymująca produkt Spinraza: n=84; grupa otrzymująca leczenie pozorowane: n=42), a dane dotyczące punktacji HFMSE po punkcie początkowym dla pacjentów, którzy nie zgłosili się jeszcze na wizytę w miesiącu 15. uzupełniono z wykorzystaniem metody wielokrotnej imputacji.
English: Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (as per the approved dosing regimen) or sham-control, with a length of treatment ranging from 6 to 442 days.
Polish: Pacjenci zostali poddani randomizacji w proporcji 2:1 do grupy otrzymującej produkt Spinraza (zgodnie z zatwierdzonym dawkowaniem) lub terapię pozorowaną, przy czym czas trwania leczenia wynosił od 6 do 442 dni.
English: Very common ( ≥ 1/10)
Polish: Działania niepożądane przedstawiono zgodnie z następującymi kategoriami częstości: Bardzo częste (≥1/10)
English: No cases of overdose associated with adverse reactions were reported in clinical studies.
Polish: W badaniach klinicznych nie zgłoszono żadnych przypadków przedawkowania związanych z wystąpieniem działań niepożądanych.
English: Spinraza 12 mg solution for injection
Polish: Spinraza 12 mg roztwór do wstrzykiwań
English: Change from baseline in total HFMSE score at 15 months1,2,3
Polish: Zmiana ogólnej punktacji HFMSE po 15 miesiącach w porównaniu z punktem początkowym1,2,3
English: The immunogenic response to nusinersen was determined in 346 patients with baseline and post-baseline plasma samples evaluated for anti-drug antibodies (ADA).
Polish: Przeprowadzono ocenę immunogenności nusinersenu u 346 pacjentów, u których określono obecność przeciwciał swoistych względem leku (ADA, ang. anti-drug antibodies) w osoczu przed rozpoczęciem leczenia oraz w trakcie leczenia.
English: The mean 6MWT distance was 278.5 meters (SD 206.46) at Day 253 and 333.6 metres (SD 176.47) at Day 1050.
Polish: Średni dystans testu 6-minutowego marszu wyniósł 278,5 metra (SD 206,46) w dniu 253. oraz 333,6 metra (SD 176,47) w dniu 1050.
English: Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen (2.4 mg/ml).
Polish: Każda fiolka 5 ml zawiera sól sodową nusinersenu w ilości odpowiadającej 12 mg nusinersenu (2,4 mg/ml).
English: In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450 mediated metabolism.
Polish: Badania in vitro wykazały, że nusinersen nie indukuje metabolizmu przebiegającego z udziałem CYP450 ani nie jest jego inhibitorem.
English: In these patients, a mean improvement of 28.6 meters (SD 47.22, n=12) at Day 253 and 86.5 metres (SD 40.58, n=8) at Day 1050.
Polish: U tych pacjentów zaobserwowano średnią poprawę wynoszącą 28,6 metra (SD 47,22, n=12) w dniu 253. oraz 86,5 metra (SD 40,58, n=8) w dniu 1050.
English: - The other ingredients are sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate,
Polish: - Pozostałe składniki to sodu diwodorofosforan dwuwodny, disodu fosforan, sodu chlorek, potasu chlorek, wapnia chlorek dwuwodny, magnezu chlorek sześciowodny, sodu wodorotlenek, kwas solny, woda do wstrzykiwań.
English: Number of patients who died Hazard Ratio (95% CI) p-value6
Polish: Całkowita przeżywalność2 Liczba pacjentów, którzy zmarli Współczynnik ryzyka (95% CI) wartość p6
English: Once drawn into the syringe, if the solution is not used within 6 hours, it must be discarded.
Polish: Należy wyrzucić roztwór, jeżeli nie zostanie on zużyty w ciągu 6 godzin od pobrania go do strzykawki.
English: At day 700, 7 out of 11 patients (64%) with 2 SMN2 gene copies and 0 out of 5 patients (0%) with 3 SMN2 copies, met the protocol-defined criteria of clinically manifested SMA, however, these patients were gaining weight and achieving WHO milestones, inconsistent with Type I SMA.
Polish: 7 z 11 pacjentów (64%) z 2 kopiami genu SMN2 i 0 z 5 pacjentów (0%) z 3 kopiami genu SMN2 spełniło zdefiniowane w protokole kryteria SMA z objawami klinicznymi, choć przybierali oni na wadze i osiągali zdefiniowane przez WHO kamienie milowe niespójnie z charakterystyką SMA typu I. Na Rycinie 3 przedstawiono porównanie osiągania kamieni milowych w rozwoju ruchowym u pacjentów z SMA, które wystąpiło w wieku niemowlęcym oraz z SMA przed wystąpieniem objawów.
English: This will be done by a doctor experienced in doing lumbar punctures.
Polish: Procedura ta jest wykonywana przez lekarza mającego doświadczenie w zakresie wykonywania nakłuć lędźwiowych.
English: Of patients who initiated Spinraza treatment in Study CS4 (n=39), stabilization or additional improvements in mean HFMSE (0.2; SD 3.06) and RULM (0.7; SD 2.69) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
Polish: U pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie produktem Spinraza w ramach badania CS4 (n=39), stabilizację lub dodatkową poprawę średnich wyników HFMSE (0,2; SD 3,06) i RULM (0,7; SD 2,69) zaobserwowano w okresie od punktu początkowego do dnia 265. badania CS11.
English: Patients in this study were deemed most likely to develop Type I or II SMA.
Polish: Uznawano, że u pacjentów w tym badaniu najprawdopodobniej wystąpi SMA typu I lub II.
English: An additional clinical study, CS7 (EMBRACE) was opened for patients not eligible for participation in Study CS3B or Study CS4 due to screening age or SMN2 copy number.
Polish: Dla pacjentów, którzy nie zakwalifikowali się do udziału w badaniu CS3B ani CS4 ze względu na wiek na etapie badań przesiewowych lub liczbę kopii genu SMN2, przeprowadzono dodatkowe badanie kliniczne CS7 (EMBRACE).
English: Spinraza is used to treat a genetic disease called spinal muscular atrophy (SMA).
Polish: Lek Spinraza stosuje się do leczenia choroby genetycznej o nazwie rdzeniowy zanik mięśni (SMA.
English: Study CS5 (NURTURE) is an open-label study in pre-symptomatic infants genetically diagnosed with SMA, who were enrolled at 6 weeks of age or younger.
Polish: Badanie CS5 (NURTURE) jest prowadzonym metodą otwartej próby badaniem z udziałem niemowląt włączanych do badania gdy nie wykazywali objawów, w wieku 6 tygodni i wcześniej, u których rozpoznano SMA w badaniach genetycznych.
English: The mean total score was13.8 (SD 3.09) at Day 253 and 15.7 (SD 1.92) at Day 1050.
Polish: Średni wynik całkowity wyniósł 13,8 (SD 3,09) w dniu 253. oraz 15,7 (SD 1,92) w dniu 1050.
English: There is a risk of side effects occuring after Spinraza is given by a lumbar puncture procedure (see section 3).
Polish: Podanie leku Spinraza przez nakłucie lędźwiowe jest obarczone ryzykiem wystąpienia działań niepożądanych (patrz punkt 3).
English: Symptomatic patients
Polish: Pacjenci z chorobą objawową
English: Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a urine test to check that your or your child's kidneys are working normally.
Polish: Zanim pacjent otrzyma lek Spinraza, lekarz może zadecydować o wykonaniu badania moczu w celu sprawdzenia, czy nerki działają prawidłowo.
English: Further improvement in mean total motor milestone (HINE-Section 2) (2.1; SD 4.36; n=22) and CHOP INTEND (4.68; SD 3.993, n=22) scores were observed from baseline to Study Day 304 in Study CS11.
Polish: Stwierdzono też dalszą poprawę średniego wyniku całkowitego w zakresie kamieni milowych w rozwoju ruchowym w skali HINE, rozdział 2 (2,1; SD 4,36; n=22) i według kryteriów CHOP INTEND (4,68; SD 3,993, n=22) w okresie od punktu początkowego do dnia 304. badania CS11.
English: Study CS4 (CHERISH) was a Phase 3, randomised, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 126 symptomatic patients with later-onset SMA (symptom onset after 6 months of age).
Polish: Badanie CS4 (CHERISH) było randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniem fazy III z grupą kontrolną otrzymującą leczenie pozorowane z udziałem 126 pacjentów, u których obawy SMA wystąpiły później (wystąpienie objawów po 6. miesiącu życia).
English: • If you or your child are allergic to nusinersen or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Polish: • jeśli pacjent ma uczulenie na nusinersen lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku
English: Not known (cannot be estimated from the available data) Table 1: Adverse reactions related to lumbar puncture procedure reported in CS4 (later onset SMA) with an incidence at least 5% higher in patients treated with Spinraza than sham-control
Polish: Tabela 1: Działania niepożądane związane z nakłuciem lędźwiowym na poziomie CS4 (u pacjentów, u których obawy SMA wystąpiły później) występujące z częstością przynajmniej o 5% większą u pacjentów leczonych produktem leczniczym Spinraza w porównaniu do terapii pozorowanej
English: A sustained improvement was seen in patients with Type II SMA who experienced a mean improvement from baseline HFMSE score of 5.1 (SD 4.05, n=11) at Day 253, and 9.1(SD 6.61, n=9) at Day 1050.
Polish: Trwałą poprawę zaobserwowano u pacjentów z SMA typu II, u których wystąpiła średnia poprawa wyniku HFMSE w stosunku do wartości wyjściowej wynosząca 5,1 (SD 4,05, n=11) w dniu 253. oraz 9,1 (SD 6,61, n=9) w dniu 1050.
English: Study CS3B (ENDEAR) was a Phase 3, randomized, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 121 symptomatic infants ≤ 7 months of age, diagnosed with SMA (symptom onset before 6 months of age).
Polish: Badanie CS3B (ENDEAR) było badaniem fazy III prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby z randomizacją i zastosowaniem pozorowanej procedury w grupie kontrolnej, przeprowadzonym z udziałem 121 niemowląt z chorobą objawową w wieku ≤7 miesięcy, u których rozpoznano SMA (wystąpienie objawów po raz pierwszy w wieku poniżej 6 miesięcy).
English: Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus.
Polish: Niektórym z tych pacjentów trzeba było wszczepić urządzenie zwane „zastawkowym systemem komorowo-otrzewnowym”.
English: Taken together, there is sufficient evidence to support a casual association between with nusinersen administration and hypersensitivity; and the PI should be updated accordingly.
Polish: Podsumowując, istnieją wystarczające dowody na potwierdzenie związku przyczynowo-skutkowego między podaniem nusinersenu a wystąpieniem nadwrażliwości.
English: Just prior to administration, remove the plastic cap and insert the syringe needle into the vial through the centre of the over-seal to remove the appropriate volume.
Polish: Tuż przed podaniem należy zdjąć plastikowe wieczko i wbić igłę strzykawki do fiolki przez środek kapsla w celu pobrania odpowiedniej objętości.
English: Pack size of one vial per carton.
Polish: Wielkość opakowania to jedna fiolka w pudełku tekturowym.
English: - Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
Polish: - Każdy mililitr zawiera 2,4 mg nusinersenu.
English: required respiratory intervention >6 hours/day continuously for ≥7 days, all of whom initiated ventilatory support during an acute reversible illness
Polish: Czterech pacjentów (2 kopie genu SMN2) wymagało interwencji oddechowej przez >6 godzin na dobę nieprzerwanie przez ≥7 dni i wszyscy oni wymagali zastosowania wspomagania oddechowego podczas wystąpienia ostrego, odwracalnego stanu chorobowego.
English: The mean total score was 49.8 (SD 12.46) at Day 253 and 52.6 (SD 12.78) at 1050 days.
Polish: Średni wynik całkowity wyniósł 49,8 (SD 12,46) w dniu 253. oraz 52,6 (SD 12,78) w dniu 1050.
English: Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
Polish: Każdy mililitr zawiera 2,4 mg nusinersenu.
English: Motor function Motor milestones3
Polish: Kamienie milowe w rozwoju ruchowym3
English: Mean change from baseline to month 15 in total RULM score2,3
Polish: Średnia zmiana całkowitego wyniku RULM w miesiącu 15. w stosunku do wartości wyjściowych2,3
English: Proportion of patients who achieved at least a 3 point improvement from baseline to month 152
Polish: Odsetek pacjentów, u których po 15 miesiącach wystąpiła poprawa o co najmniej 3 punkty w porównaniu z wartościami wyjściowymi2
English: Sedation may be required to administer Spinraza, as indicated by the clinical condition of the patient.
Polish: Podanie produktu leczniczego Spinraza, w zależności od stanu klinicznego pacjenta, może wymagać sedacji.
English: България ТП ЕВОФАРМА
Polish: ТП ЕВОФАРМА Teл.
English: Initiation of treatment sooner after symptom onset resulted in earlier and greater improvement in motor function than those with delayed treatment initiation; however, both groups experienced benefit compared to sham-control.
Polish: Wcześniejsze rozpoczęcie leczenia po pierwszym wystąpieniu objawów powodowało wcześniejszą i większą poprawę czynności ruchowych, niż w przypadku pacjentów, u których leczenie rozpoczęto później.
English: In patients with Type II SMA the Upper Limb Module test was conducted with mean improvement of 1.9 (SD 2.68, n=11) at Day 253 and 3.5 (SD 3.32, n=9) at Day 1050.
Polish: U pacjentów z SMA typu II przeprowadzono test modułu kończyny górnej i uzyskano średnią poprawę wynoszącą 1,9 (SD 2,68, n=11) w dniu 253. oraz 3,5 (SD 3,32, n=9) w dniu 1050.
English: The pharmacokinetics of nusinersen in patients with renal or hepatic impairment has not been studied.
Polish: Nie badano farmakokinetyki nusinersenu u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby.
English: Back pain*
Polish: Ból pleców*
English: Among patients treated with Spinraza by lumbar puncture, serious infection, such as meningitis, has been observed.
Polish: U pacjentów leczonych produktem leczniczym Spinraza z zastosowaniem nakłucia lędźwiowego obserwowano ciężkie zakażenia, takie jak zapalenie opon mózgowych.
English: Proportion of patients who achieved new motor milestones at 15 months4
Polish: Określone przez WHO kamienie milowe w rozwoju ruchowym Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli nowe kamienie milowe w rozwoju ruchowym po upływie 15 miesięcy4
English: The safety and efficacy in patients with renal impairment has not been established and they should be closely observed.
Polish: Bezpieczeństwo i skuteczność stosowania nie zostały ustalone u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek.
English: Some patients were implanted with a ventriculo-peritoneal shunt.
Polish: Niektórym pacjentom wszczepiono zastawkowy system komorowo-otrzewnowy.
English: Single- and multiple-dose pharmacokinetics (PK) of nusinersen, administered via intrathecal injection, were determined in paediatric patients diagnosed with SMA.
Polish: Farmakokinetykę (PK) nusinersenu po jednorazowym i wielokrotnym podaniu we wstrzyknięciu dooponowym określono u dzieci i młodzieży z rozpoznaniem SMA.
English: Submission of study results:
Polish: Przesłanie wyników badania: kwiecień
English: Patients with Type III SMA demonstrated a mean improvement from baseline HFMSE score of 1.3 (SD 1.87, n=16) at Day 253 and 1.2 (SD 4.64, n=11) at Day 1050.
Polish: Pacjenci z SMA typu III wykazywali średnią poprawę wyniku HFMSE w stosunku do wartości wyjściowej wynoszącą 1,3 (SD 1,87, n=16) w dniu 253. oraz 1,2 (SD 4,64, n=11) w dniu 1050.
English: Survival Event-free survival2
Polish: Przeżycie bez zdarzeń2
English: Later onset
Polish: Późniejszy początek choroby
English: Statistically significant effects on event-free survival, overall survival, the proportion of patients achieving the definition of a motor milestone responder, and the percentage of patients with at least a 4-point improvement from baseline in Children's Hospital of Philadelphia
Polish: W grupie pacjentów otrzymującej produkt Spinraza w porównaniu z grupą poddawaną leczeniu pozorowanemu zaobserwowano znamienny statystycznie wpływ na przeżycie bez zdarzeń, całkowity czas przeżycia, odsetek pacjentów, u których spełnione zostały kryteria odpowiedzi w zakresie kamieni milowych w rozwoju ruchowym oraz odsetek pacjentów, u których nastąpiła poprawa o co najmniej 4 punkty w stosunku do wartości wyjściowej wyniku CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease) (Tabela 2).
English: 4Assessed at the later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit 5According to Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick, OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking, AND improvement in more categories of motor milestones than worsening, defined as a responder for this primary analysis.
Polish: 5Zgodnie z punktacją HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination), część 2: wzrost o ≥2 punkty [lub punktacja maksymalna] w odniesieniu do zdolności kopania LUB wzrost o ≥1 punkt w odniesieniu do kamieni milowych trzymania głowy, przekręcania się, siadania, raczkowania, stania lub chodzenia ORAZ poprawa w większej liczbie kategorii kamieni milowych w rozwoju ruchowym niż pogorszenie, zdefiniowano jako odpowiedź dla tej analizy pierwotnej.
English: It is essentially ‘sodium-free' and can be used by people on a sodium-restricted diet.
Polish: Może być on stosowany przez pacjentów przestrzegających diety z ograniczeniem sodu.
English: At baseline, patients had a mean Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score of 21.6, a mean revised upper limb module (RULM) of 19.1, all had achieved independent sitting, and no patients had achieved independent walking.
Polish: Na początku badania u pacjentów wynik w skali HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) wynosił średnio 21,6 punktów, a wynik testu modułu kończyny górnej (RULM) średnio 19,1.
English: It is recommended that the volume of cerebral spinal fluid (CSF), equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza.
Polish: Zaleca się, aby przed podaniem produktu leczniczego Spinraza usunąć objętość płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) odpowiadającą objętości produktu leczniczego Spinraza, która ma być wstrzyknięta.