FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: Os efeitos secundários associados à punção lombar podem ocorrer durante ou após a administração de Spinraza.
Danish: Bivirkninger, der er forbundet med lumbalpunkturen, kan forekomme, mens Spinraza gives eller senere.
Portuguese: Para cada estudo, as visitas com n < 5 não foram consideradas no gráfico.
Danish: Besøg med n <5 er ikke plottet for noget studie.
Portuguese: A análise foi conduzida na população ITT (Spinraza: n=84; controlo com simulação: n=42), e os dados da HFMSE após o início do estudo para os doentes sem uma visita ao Mês 15 foram imputados utilizando o método de imputação múltipla.
Danish: Analysen blev udført for ITT-populationen (Spinraza: n=84, sham-kontrol: n=42), og HFMSE-data postbaseline for patienter uden et besøg ved måned 15 blev beregnet ved hjælp af den multiple imputeringsmetode.
Portuguese: Os estudos in vitro indicaram que nusinersen não é um indutor ou inibidor do metabolismo mediado pelo CYP450.
Danish: In vitro-studier indikerede, at nusinersen ikke er en induktor eller hæmmer af CYP450-medieret metabolisme.
Portuguese: Tabela 1: Reações adversas associadas ao procedimento de punção lombar notificadas no estudo CS4 (SMA de início tardio) com uma incidência pelo menos 5% superior em doentes tratados com Spinraza relativamente a doentes de controlo com simulação
Danish: Tabel 1: Bivirkninger i forbindelse med lumbalpunkturproceduren indberettet i CS4 (senere debut af SMA) med en forekomst, der er mindst 5 % højere hos patienter behandlet med Spinraza versus sham-kontrol
Portuguese: Se não houver refrigeração disponível, Spinraza pode ser conservado na sua embalagem de origem, protegido da luz a temperatura igual ou inferior a 30°C, durante um máximo de 14 dias.
Danish: Hvis der ikke er et tilgængeligt køleskab, kan Spinraza opbevares i den originale yderkarton beskyttet mod lys ved eller under 30 °C i op til 14 dage.
Portuguese: Para permitir o acompanhamento a longo prazo destes doentes, no final do estudo CS3B, 89 doentes (Spinraza: n=65; controlo com simulação: n=24) participaram no estudo CS11 (SHINE).
Danish: For at muliggøre langsigtet opfølgning af disse patienter blev 89 patienter (Spinraza: n=65; shamkontrol: n=24) inkluderet i studie CS11 (SHINE) ved slutningen af studie CS3B.
Portuguese: Nota 2: Dos 110 doentes no grupo de análise de eficácia, 29 morreram (13 (18%) com Spinraza e 16 (43%) com controlo) e 3 descontinuaram por razões que não a morte (2 (3%) com Spinraza e 1 (3%) com controlo) e, por conseguinte, não foram incluídos nesta análise do GAE.
Danish: Note 2: Ud af de 110 patienter i virkningssættet døde 29 (13 (18 %) for Spinrazagruppen og 16 (43 %) for kontrolgruppen) og 3 trak sig af andre årsager end død (2 (3 %) for Spinrazagruppen and 1 (3 %) for kontrolgruppen).
Portuguese: Isto será efetuado por um médico com experiência em punções lombares.
Danish: Dette udføres af en læge med erfaring i at lægge lumbalpunkturer.
Portuguese: Uma vez na seringa, se a solução não for utilizada no período de 6 horas, a mesma tem de ser eliminada.
Danish: Når opløsningen er trukket op i sprøjten, skal den bortskaffes, hvis den ikke anvendes inden for 6 timer.
Portuguese: Foi considerado que os doentes neste estudo tinham uma maior probabilidade de desenvolver SMA do Tipo II ou III.
Danish: Patienterne i dette studie blev vurderet til at have størst sandsynlighed for at udvikle type II- eller III-SMA.
Portuguese: Classe de Sistemas de Órgãos MedDRA
Danish: Systemorganklasse i henhold til MedDRA
Portuguese: A idade mediana de aparecimento dos sinais clínicos e sintomas foi de 56 dias e os doentes apresentaram 2 cópias do gene SMN2 (n=17) ou 3 cópias do gene SMN2 (n=2) (desconhece-se o número de cópias do gene SMN2 para 1 doente).
Danish: Medianalderen for debut af kliniske tegn og symptomer var 56 dage, og patienterne havde enten 2 SMN2-genkopier (n=17) eller 3 SMN2-genkopier (n=2) (antallet af SMN2-genkopier var ukendt for 1 patient).
Portuguese: • CS5 (n.º 2) (N=15) ▲ CS3B ativo + CS11 (N=81) ▼ CS3B c/ sim.
Danish: • CS5 (nr. 2) (N=15) ▲ CS3B-aktiv + CS11 (N=81) ▼ CS3B-sham (N=40)
Portuguese: Os doentes que iniciaram primeiro o tratamento com Spinraza no estudo CS11 (n=24; controlo com simulação no estudo CS3B) tinham uma idade mediana de 17,8 meses (intervalo de 10 - 23 meses) e uma pontuação média de CHOP INTEND de 17,25 (intervalo 2,0 - 46,0) na baseline, no estudo CS11.
Danish: De patienter, der først startede behandling med Spinraza i studie CS11 (n=24; sham-kontrol i studie CS3B), havde en medianalder på 17,8 måneder (interval 10-23 måneder) samt en gennemsnitlig CHOP INTEND-score på 17,25 (interval 2,0-46,0) ved baseline i studie CS11.
Portuguese: Os doentes foram aleatorizados numa razão de 2:1 para Spinraza (doseado com 3 doses de carga e doses de manutenção a cada 6 meses) ou para o controlo com simulação, com uma duração de tratamento que variou entre 324 a 482 dias.
Danish: Patienterne blev randomiseret i forholdet 2:1 til enten Spinraza (doseret med 3 støddoser og vedligeholdelsesdoser hver 6. måned) eller sham-kontrol med en behandlingslængde fra 324 til 482 dage.
Portuguese: Alteração da pontuação total da HFMSE aos 15 meses em relação aos valores iniciais1,2,3
Danish: Ændring fra baseline i total HFMSEscore efter 15 måneder1,2,3
Portuguese: Di-hidrogenofosfato de sódio di-hidratado, fosfato dissódico, cloreto de sódio, cloreto de potássio, cloreto de cálcio di-hidratado, cloreto de magnésio hexa-hidratado, hidróxido de sódio, ácido clorídrico, água para preparações injetáveis.
Danish: Natriumdihydrogenphosphatdihydrat, dinatriumphosphat, natriumchlorid, kaliumchlorid, calciumchloriddihydrat, magnesiumchloridhexahydrat, natriumhydroxid, saltsyre, vand til injektionsvæsker.
Portuguese: É recomendado que o volume de LCR, equivalente ao volume de Spinraza a ser injetado, seja removido antes da administração de Spinraza.
Danish: Det anbefales, at et volumen af CSF, der svarer til det volumen Spinraza, der skal injiceres, udtages før administration af Spinraza.
Portuguese: Outros produtos no mesmo grupo de medicamentos de Spinraza revelaram efeitos nos rins.
Danish: Andre produkter, der tilhører den samme gruppe af lægemidler som Spinraza, har vist sig at påvirke nyrerne.
Portuguese: 1O CS3B foi cessado após a análise estatística positiva do parâmetro de avaliação primário na análise interina (percentagem superior, estatisticamente significativa, de doentes que atingiram a definição de respondedor de uma etapa motora no grupo de Spinraza (41%) em comparação com o grupo de controlo com simulação (0%), p < 0,0001).
Danish: 1CS3B blev stoppet efter en positiv statistisk analyse af det primære endepunkt ved interimanalysen (statistisk signifikant større procentdel af patienter, der opnåede definitionen på et motorisk milepæl-respons i Spinraza-gruppen (41 %), sammenlignet med sham-kontrolgruppen (0 %), p<0,0001).
Portuguese: Spinraza é para utilização por via intratecal por punção lombar.
Danish: Spinraza er til intratekal anvendelse ved lumbalpunktur.
Portuguese: Estudo de eficácia pós-autorização (PAES): De modo a avaliar a eficácia e segurança a longo prazo de nusinersen em doentes sintomáticos com atrofia muscular espinhal, o titular da AIM deverá conduzir o estudo de fase 3, de extensão, sem ocultação (SHINE, CS11) e apresentar os resultados do mesmo.
Danish: Virkningsundersøgelse efter tilladelse til markedsføring (PAES): For at evaluere langtidsvirkningen og -sikkerheden af nusinersen hos symptomatiske patienter med spinal muskalatrofi skal indehaveren af markedsføringstilladelsen gennemføre og fremsende resultaterne af det åbne fase 3-forlængelsesstudie (SHINE, CS11)
Portuguese: O que precisa de saber antes de você ou o(a) seu(ua) filho(a) utilizar Spinraza Não utilize Spinraza:
Danish: Det skal du vide, før du eller dit barn begynder at få Spinraza Spinraza må ikke gives:
Portuguese: CS5 (n.º 3) CS5 (n.º 2) CS3A CS3B ativo + CS11 CS11 (CS3B c/ sim.)
Danish: CS5 (nr. 3) CS5 (nr. 2) CS3A CS3B-aktiv + CS11 CS11 (CS3B-sham) CS3B-sham
Portuguese: Considerou-se que os doentes neste estudo tinham uma maior probabilidade de desenvolver SMA de Tipo I ou II.
Danish: Patienterne i dette studie blev vurderet til at have størst sandsynlighed for at udvikle type I eller II SMA.
Portuguese: Deve utilizar-se técnica asséptica ao preparar a solução de Spinraza para administração intratecal.
Danish: Der bør anvendes aseptisk teknik ved klargøring af Spinraza-opløsning til intratekal administration.
Portuguese: Se o frasco para injetáveis permanecer por abrir e a solução não for utilizada, o mesmo deve voltar a ser colocado no frigorífico.
Danish: Hvis hætteglasset ikke åbnes, og opløsningen ikke bruges, skal det sættes tilbage i køleskabet.
Portuguese: Antes da administração, os frascos para injetáveis não abertos de Spinraza podem ser retirados do frigorífico e novamente conservados no mesmo, se necessário.
Danish: Før administration kan uåbnede hætteglas med Spinraza tages ud af og sættes tilbage i køleskabet om nødvendigt.
Portuguese: Cada ml contém 2,4 mg de nusinersen.
Danish: Hver ml indeholder 2,4 mg nusinersen.
Portuguese: Se o frasco para injetáveis permanecer por abrir e a solução não for utilizada, o mesmo deve voltar a ser colocado no frigorífico (ver secção 6.4).
Danish: Hvis hætteglasset ikke åbnes, og opløsningen ikke bruges, skal det sættes tilbage i køleskabet (se pkt.
Portuguese: A maioria destas reações adversas são notificadas num período de 72 horas após o procedimento A incidência e gravidade destes acontecimentos foram consistentes com acontecimentos que se espera que ocorram com a punção lombar.
Danish: Forekomsten og sværhedsgraden af disse hændelser var i overensstemmelse med hændelser, der forventes at opstå med lumbalpunktur.
Portuguese: Foram observadas reações adversas associadas à administração de Spinraza por punção lombar.
Danish: Der er blevet observeret bivirkninger forbundet med administration af Spinraza via lumbalpunktur.
Portuguese: - Cada ml contém 2,4 mg de nusinersen.
Danish: - Hver ml indeholder 2,4 mg nusinersen.
Portuguese: 19,7% (IC 95%: 10,9; p=0,0811
Danish: 19,7 % (95 % CI: 10,9; p=0,0811
Portuguese: Foi observada toxicidade renal após a administração de outros oligonucleótidos antisense por via subcutânea ou intravenosa.
Danish: Nyretoksicitet er observeret efter administration af andre subkutant eller intravenøst administrerede antisense-oligonukleotider.
Portuguese: Existe o risco de ocorrerem reações adversas como parte do procedimento da punção lombar (por exemplo, cefaleias, dores nas costas, vómitos; ver secção 4.8).
Danish: Der er en risiko for forekomst af bivirkninger i forbindelse med lumbalpunkturproceduren (f.eks. hovedpine, rygsmerter, opkastning, se pkt.
Portuguese: 26,3% (IC 95%: 12,4; 40,2)
Danish: 26,3 % (95 % CI: 12,4;
Portuguese: Os frascos para injetáveis não abertos de Spinraza podem ser retirados do frigorífico e novamente conservados no mesmo, se necessário.
Danish: Uåbnede hætteglas med Spinraza kan fjernes fra og sættes tilbage i køleskabet, hvis det er nødvendigt.
Portuguese: A distância média no 6MWT foi de 278,5 metros (DP 206,46) ao dia 253 e de 333,6 metros (DP 176,47) ao dia 1050.
Danish: Den gennemsnitlige 6MWT-afstand var 278,5 meter (SD 206,46) på dag 253 og 333,6 meter (SD 176,47) på dag 1050.
Portuguese: Alteração no CHOP INTEND em relação aos valores iniciais
Danish: CHOP INTEND ændring fra baseline
Portuguese: Os doentes foram aleatorizados numa razão de 2:1 para receberem Spinraza (de acordo com o regime posológico aprovado) ou o controlo com simulação, com uma duração de tratamento que variou entre 6 a 442 dias.
Danish: Patienterne blev randomiseret i forholdet 2:1 til enten Spinraza (ifølge den godkendte administrationsplan) eller sham-kontrol med en behandlingslængde fra 6 til 442 dage.
Portuguese: 5,9% (IC 95%: 0,7;
Danish: 5,9 % (95 % CI: 0,7;
Portuguese: É recomendado que o volume de líquido cefalorraquidiano (LCR), equivalente ao volume de Spinraza a ser injetado, seja removido antes da administração de Spinraza.
Danish: Det anbefales, at et volumen af cerebrospinalvæske (cerebral spinal fluid, CSF), som svarer til det volumen Spinraza, der skal injiceres, fjernes før administration af Spinraza.
Portuguese: Médias dos mínimos quadrados na HFMSE em relação aos valores iniciais
Danish: Ændring i mindste kvadraters gennemsnit for HFMSE fra baseline
Portuguese: Etapas motoras da OMS
Danish: WHO motoriske milepæle
Portuguese: 56,8% (IC 95%:45,6; 68,1) p=0,00065
Danish: 56,8 % (95 % CI:45,6; 68,1) P=0,00065
Portuguese: Dos doentes que iniciaram o tratamento com Spinraza no estudo CS4 (n=39), observaram-se estabilizações ou melhorias adicionais nos valores médios do HFMSE (0,2; DP 3,06) e do RULM (0,7; DP 2,69) desde a baseline até ao dia 265 do estudo, no estudo CS11.
Danish: For de patienter, der startede på behandling med Spinraza i studie CS4 (n=39), blev der observeret stabilisering eller yderligere forbedringer i gennemsnitlig HFMSE-score (0,2; SD 3,06) og RULMscore (0,7; SD 2,69) fra baseline til dag 265 i studie CS11.
Portuguese: -1,0 (IC 95%: -2,5; 0,5)
Danish: -1,0 (95 % CI: 2,5; 0,5)
Portuguese: 0,5 (IC 95%: -0,6; 1,6)
Danish: 0,5 (95 % CI: -0,6; 1,6)
Portuguese: Conteúdo da embalagem e outras informações Qual a composição de Spinraza
Danish: Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger Spinraza indeholder:
Portuguese: A iniciação do tratamento logo após o aparecimento dos sintomas resultou numa melhoria mais cedo e superior da função motora do que naqueles em que o início do tratamento foi atrasado; contudo, ambos os grupos obtiveram um benefício em comparação com o controlo com simulação.
Danish: En hurtigere behandlingsstart efter symptomdebut førte til tidligere og større forbedringer i motorisk funktion end for personer med en senere behandlingsstart.
Portuguese: O frasco para injetáveis de Spinraza deve ser inspecionado antes da administração para verificar a existência de partículas.
Danish: Hætteglasset med Spinraza skal inspiceres for partikler før administration.
Portuguese: Foram observadas melhorias adicionais nas pontuações médias totais das etapas motoras (HINE secção 2) (2,1; DP 4,36; n=22) e no CHOP INTEND (4,68; DP 3,993, n=22) desde a baseline até ao dia 304 do estudo, no estudo CS11.
Danish: Yderligere forbedring i gennemsnitlige totale motoriske milepæl-scorer (HINE afsnit 2) (2,1; SD 4,36; n=22) og CHOP INTEND (4,68; SD 3,993, n=22) blev observeret fra baseline til dag 304 i studie CS11.
Portuguese: Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de Spinraza durante a gravidez.
Danish: For en sikkerheds skyld bør Spinraza undgås under graviditeten.
Portuguese: aumento ≥ 2 pontos [ou pontuação máxima] na capacidade para dar pontapés OU ≥1 ponto de aumento nas etapas motoras de controlo da cabeça, rebolar, sentar, gatinhar, pôr-se de pé ou andar e mais categorias de etapas motoras com melhoria do que agravamento).
Danish: 2: ≥2 point forbedring [eller maksimal score] i evne til at sparke, ELLER ≥1 point forbedring i de motoriske milepæle hovedkontrol, rulle, sidde, kravle, stå eller gå OG forbedring i flere kategorier af motoriske milepæle end forværring, defineret som respons i denne primære analyse.
Portuguese: Cada frasco para injetáveis de 5 ml contém nusinersen sódico equivalente a 12 mg de nusinersen (2,4 mg/ml).
Danish: Hvert 5 ml hætteglas indeholder nusinersennatrium svarende til 12 mg nusinersen (2,4 mg/ml)
Portuguese: O que precisa de saber antes de você ou o(a) seu(ua) filho(a) utilizar Spinraza 3.
Danish: Det skal du vide, før du eller dit barn begynder at få Spinraza 3.
Portuguese: Cada embalagem exterior de Spinraza contém um frasco para injetáveis.
Danish: Hver yderkarton med Spinraza indeholder ét hætteglas.
Portuguese: Spinraza não foi estudado em doentes com compromisso hepático.
Danish: Spinraza er ikke blevet undersøgt hos patienter med nedsat leverfunktion.
Portuguese: Foram observadas melhorias nas pontuações médias totais das etapas motoras (HINE secção 2) (1,2; DP 1,8; n=12) e no CHOP INTEND (3,58; DP 7,051, n=12) desde a baseline até ao dia 304 do estudo, no estudo CS11.
Danish: Der blev observeret forbedring i gennemsnitlige totale motoriske milepæl-scorer (HINE afsnit 2) (1,2; SD 1,8; n=12) og CHOP INTEND (3,58; SD 7,051, n=12) fra baseline til dag 304 i studie CS11.
Portuguese: Spinraza é administrado por injeção na parte inferior das costas.
Danish: Spinraza gives som en injektion i lænden.
Portuguese: Cloreto de cálcio di-hidratado Cloreto de magnésio hexa-hidratado Hidróxido de sódio (para ajuste do pH) Ácido clorídrico (para ajuste do pH) Água para preparações injetáveis
Danish: Calciumchloriddihydrat Magnesiumchloridhexahydrat Natriumhydroxid (til pH-justering) Saltsyre (til pH-justering) Vand til injektionsvæsker
Portuguese: Alteração média da pontuação total da RULM aos 15 meses em relação aos valores iniciais2,3
Danish: Gennemsnitlig ændring fra baseline til måned 15 i total RULM-score,2,3
Portuguese: O estudo CS3B (ENDEAR) foi um estudo de fase 3, aleatorizado, com dupla ocultação, controlado com simulação, conduzido em 121 lactentes sintomáticos com ≤ 7 meses de idade, diagnosticados com SMA (aparecimento dos sintomas antes dos 6 meses de idade).
Danish: Studie CS3B (ENDEAR) var et fase 3, randomiseret, dobbeltblindet studie med sham (imiteret) kontrol, der blev udført hos 121 symptomatiske spædbørn i alderen ≤ 7 måneder med en SMAdiagnose (symptomdebut før 6-måneders-alderen).
Portuguese: 1Os dados para os doentes sem uma visita ao Mês 15 foram imputados utilizando o método da imputação múltipla.
Danish: 1Data for patienter uden et besøg ved måned 15 blev beregnet ved hjælp af den multiple imputeringssmetode 2Error bars angiver +/- standardfejl
Portuguese: Se removidos da embalagem de origem, o tempo total combinado fora do frigorífico não deve exceder 30 horas, a uma temperatura não superior a 25°C.
Danish: Hvis Spinraza tages ud af den originale yderkarton, bør den totale, kombinerede tid ude af køleskabet ikke overskride 30 timer ved en temperatur, der ikke overskrider 25 °C.
Portuguese: Comunicação de efeitos secundários Se você ou o(a) seu(ua) filho(a) tiver quaisquer efeitos secundários, incluindo possíveis efeitos secundários não indicados neste folheto, fale com o seu médico ou enfermeiro.
Danish: Indberetning af bivirkninger Hvis du eller dit barn oplever bivirkninger, bør du tale med din læge eller sygeplejerske.
Portuguese: Destes doentes, a estabilização ou melhoria nos valores médios do HFMSE (1,4; DP 4,02) e do RULM (2,1; DP 2,56) foram observados desde o início até ao dia 265 do estudo, no estudo CS11.
Danish: For disse patienter blev der observeret stabilisering eller forbedring i gennemsnitlig HFMSE-score (1,4; SD 4,02) og RULM-score (2,1; SD 2,56) fra baseline til dag 265 i studie CS11.
Portuguese: Observou-se uma melhoria sustentada em doentes com SMA do Tipo II que experienciaram uma melhoria média dos valores iniciais da pontuação na HFMSE de 5,1 (DP 4,05; n=11) ao dia 253 e de 9,1 (DP 6,61; n=9) ao dia 1050.
Danish: Der blev observeret en vedvarende forbedring hos patienter med type II SMA, som havde en gennemsnitlig forbedring fra baseline i HFMSE-score på 5,1 (SD 4,05, n=11) på dag 253 og 9,1(SD 6,61, n=9) på dag 1050.
Portuguese: A pontuação média total foi de 13,8 (DP 3,09) ao dia 253 e de 15,7 (DP 1,92) ao dia 1050.
Danish: Den gennemsnitlige totale score var 13,8 (SD 3,09) på dag 253 og 15,7 (SD 1,92) på dag 1050.
Portuguese: A idade mediana de aparecimento dos sinais clínicos e sintomas da SMA foi de 6,5 semanas e 8 semanas para os doentes tratados com Spinraza versus os doentes de controlo com simulação, respetivamente, tendo 99% dos doentes 2 cópias do gene SMN2 e, por conseguinte, sendo considerados com maior probabilidade de desenvolverem SMA do Tipo I. A idade mediana quando os doentes receberam a sua primeira dose foi de 164,5 dias para os doentes tratados e 205 dias para os doentes de controlo com simulação.
Danish: Medianalderen for debut af kliniske tegn og symptomer på SMA var hhv. 6,5 uger og 8 uger for Spinraza-behandlede patienter versus sham-kontrolpatienter, hvor 99 % af patienterne havde 2 kopier af SMN2-genet, og derfor var blevet vurderet til at have den største sandsynlighed for at udvikle type 1 SMA.
Portuguese: 3,9 (IC 95%: 3,0; 4,9) p=0,0000001
Danish: 3,9 (95 % CI: 3,0; 4,9) p=0,0000001
Portuguese: 4,2 (IC 95%: 3,4; 5,0) p=0,00000016
Danish: 4,2 (95 % CI: 3,4; 5,0) p=0,00000016
Portuguese: Spinraza não foi estudado em doentes com compromisso renal.
Danish: Spinraza er ikke blevet undersøgt hos patienter med nedsat nyrefunktion.
Portuguese: Na análise final, uma percentagem estatisticamente significativa maior de doentes atingiu a definição de respondedor de uma etapa motora no grupo do Spinraza (51%) em comparação com o grupo de controlo com simulação (0%) (p < 0,0001).
Danish: Ved den endelige analyse opnåede en statistisk signifikant større procentdel af patienter definitionen på motorisk milepæl-respons i Spinraza-gruppen (51 %) sammenlignet med sham-kontrolgruppen
Portuguese: Os efeitos de Spinraza sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são nulos ou desprezáveis.
Danish: Spinraza påvirker ikke eller kun i ubetydelig grad evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner.
Portuguese: A pontuação total média foi de 49,8 (DP 12,46) ao dia 253 e de 52,6 (DP 12,78) ao dia 1050 .
Danish: Den gennemsnitlige totale score var 49,8 (SD 12,46) på dag 253 og 52,6 (SD 12,78) på dag 1050.
Portuguese: Dos 13 doentes com SMA com início na infância, 7 dos 9 doentes (78%; 95% IC: 45, 94) no grupo com Spinraza e 0 dos 4 doentes (0%; 95% IC: 0, 60) no grupo de controlo com simulação atingiu os critérios de resposta de etapas motoras (de acordo com oHINE secção 2:
Danish: Af de 13 patienter, der debuterede med SMA i spædbørnsalderen, opfyldte 7 ud af 9 patienter (78 %; 95 % CI: 45, 94) i Spinraza-gruppen og 0 ud af 4 patienter (0 %; 95 % CI: 0, 60) i sham-gruppen kriterierne for motorisk milepæl-respons (i henhold til HINE afsnit 2: ≥2 point forbedring [eller maksimal score] i evne til at sparke ELLER ≥1 point forbedring i de motoriske milepæle hovedkontrol, rulle, sidde, kravle, stå eller gå og forbedring i flere kategorier af motoriske milepæleend forværring).
Portuguese: Spinraza 12 mg solução injetável nusinersen
Danish: Spinraza 12 mg injektionsvæske, opløsning nusinersen
Portuguese: Nusinersen foi bem tolerado em estudos de toxicidade de dose repetida (14 semanas e 53 semanas) por administração intratecal em macacos cinomolgos jovens.
Danish: I toksicitetsstudier med gentagne doser (efter 14 uger og 53 uger) med intratekal administration til unge cynomolgus-aber var nusinersen veltolereret.
Portuguese: Todos os doentes que receberam Spinraza estavam vivos desde o término antecipado da Parte 1; no entanto, um doente no braço de controlo com simulação morreu no dia 289 do estudo.
Danish: En af patienterne i kontrolarmen døde dog ved dag 289 i studiet.
Portuguese: Observou-se uma melhoria média de 28,6 metros (DP 47,22; n=12) ao dia 253 e de 86,5 metros (DP 40,58; n=8) no dia 1050.
Danish: Hos disse patienter blev der observeret en gennemsnitlig forbedring på 28,6 meter (SD 47,22, n=12) på dag 253 og 86,5 meter (SD 40,58, n=8) på dag 1050.
Portuguese: Foi realizado o teste da Escala Motora para os Membros Superiores nos doentes com SMA do Tipo II, com uma melhoria média de 1,9 (DP 2,68; n=11) ao dia 253 e de 3,5 (DP 3,32; n=9) ao dia 1050.
Danish: Hos patienter med Type II SMA blev Upper Limb Module-testen udført med en gennemsnitlig forbedring på 1,9 (SD 2,68, n=11) på dag 253 og 3,5 (SD 3,32, n=9) på dag 1050.
Portuguese: Os valores médios da Cmáx e da AUC aumentaram de forma
Danish: Gennemsnitlige Cmax- og AUC-værdier blev ca. dosisproportionalt forøget over det evaluerede dosisinterval.
Portuguese: O estudo CS4 (CHERISH) foi um estudo de fase 3, aleatorizado, em dupla ocultação, controlado com procedimento simulado, conduzido em 126 doentes sintomáticos com SMA de início tardio (aparecimento dos sintomas após 6 meses de idade).
Danish: Studie CS4 (CHERISH) var et fase 3, randomiseret, dobbeltblindet studie med sham-kontrol, der blev udført hos 125 symptomatiske patienter med en senere debut af SMA (symptomdebut efter 6-måneders-alderen).