FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Exploratory analyses were performed to confirm resolution of dyserythropoiesis, the fundamental physiologic characteristic of TDT, in the bone marrow.
Finnish: Eksploratiivisia analyyseja tehtiin dyserytropoieesin, transfuusioriippuvaisen β-talassemian fysiologisen perusominaisuuden, lievittymisen selvittämiseksi luuytimessä.
English: • Administer each infusion bag of Zynteglo via intravenous infusion over a period of less than 30 minutes.
Finnish: • Anna jokainen Zynteglo-infuusiopussi laskimoinfuusiona alle 30 minuutin kuluessa.
English: • a low level of blood platelets, which may reduce the ability of blood to clot
Finnish: • vähäinen verihiutaleiden pitoisuus, joka voi heikentää veren hyytymiskykyä
English: (First Infusion Bag)
Finnish: (ensimmäine n infuusiopuss i)
English: The Summary of Product Characteristics (SmPC) for the iron chelator and the myeloablative conditioning agent must be consulted for the recommendations regarding co-administration with CYP3A substrates.
Finnish: Rautakelaattorin ja myeloablatiivisen esihoidon lääkeaineen valmisteyhteenvedosta on tarkistettava suositukset koskien samanaikaista antoa CYP3A-entsyymien substraattien kanssa.
English: It is important to note that patients who have received Zynteglo are likely to test positive by polymerase chain reaction (PCR) assays for HIV due to LVV provirus insertion, resulting in a false positive test for HIV.
Finnish: On tärkeää huomata, että Zynteglo-valmistetta saaneet potilaat saavat todennäköisesti positiivisen testituloksen HIV:n PCR-määrityksissä lentivirusvektoriproviruksen insertion takia.
English: A total of 28.6% of patients (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212) received G-CSF within 21 days after Zynteglo infusion.
Finnish: Yhteensä 28,6 % potilaista (12/42; tutkimus HGB-204, tutkimus HGB-205, tutkimus HGB-207, tutkimus HGB-212) sai G-CSF:ää 21 vuorokauden sisällä Zynteglo-infuusion jälkeen.
English: • life-threatening inflammatory response to an infection along with low white blood cell count
Finnish: • hengenvaarallinen tulehdusvaste infektioon sekä vähäinen veren valkosolujen määrä
English: 85521 Ottobrunn
Finnish: 85521 Ottobrunn Saksa
English: • low blood calcium level
Finnish: • vähäinen veren kalsiumpitoisuus
English: Infusion related reactions to Zynteglo
Finnish: Infuusioon liittyvät reaktiot Zynteglo-valmisteeseen
English: Full myeloablative conditioning must be administered before infusion of Zynteglo (see section 5.1 for a description of the myeloablative regimen used in clinical studies).
Finnish: Täysi myeloablatiivinen esihoito on annettava ennen Zynteglo-infuusiota (ks. kohdasta 5.1 kuvaus kliinisissä tutkimuksissa käytetystä myeloablatiivisesta hoidosta).
English: Bone marrow biopsies taken before treatment were consistent with a diagnosis of TDT, including a low myeloid/erythroid ratio (N=15, HGB-207), reflective of erythroid hyperplasia.
Finnish: Luuydinbiopsiat, jotka otettiin ennen hoitoa, olivat transfuusioriippuvaisen β-talassemian diagnoosin mukaisia, mukaan lukien matala myeloidi/erytroidi suhde (N=15, tutkimus HGB 207), viitaten erytroidihyperplasiaan.
English: • have abnormal bruising or bleeding (such as bruising without injury, blood in your urine, stool, vomit, or cough up blood).
Finnish: • sinulla on epätavallisia mustelmia tai epätavallista verenvuotoa (kuten mustelmat ilman vammaa, virtsassa, ulosteissa tai oksennuksessa oleva veri tai veren yskiminen).
English: • stomach discomfort with nausea and vomiting
Finnish: • epämukava tunne vatsassa, johon liittyy pahoinvointia ja oksentelua
English: Tables 1, 2, and 3 are lists of adverse reactions attributed to mobilisation/apheresis, myeloablative conditioning, and Zynteglo, respectively, experienced by patients with TDT in clinical trials with Zynteglo.
Finnish: Taulukot 1, 2 ja 3 ovat luetteloita haittavaikutuksista, jotka liittyvät mobilisaatioon/afereesiin (taulukko 1), myeloablatiiviseen esihoitoon (taulukko 2) ja Zynteglo-valmisteeseen (taulukko 3), ja joita on tullut transfuusioriippuvaista β-talassemiaa sairastaville potilaille Zynteglo-valmisteen kliinisissä tutkimuksissa.
English: The safety of Zynteglo was evaluated in 42 patients with TDT.
Finnish: Zynteglo-valmisteen turvallisuutta arvioitiin 42 transfuusioriippuvaista β-talassemiaa sairastavalla potilaalla.
English: Patients should be assessed for renal impairment defined as creatinine clearance ≤70 mL/min/1.73 m2 to ensure HSC transplantation is appropriate.
Finnish: Munuaisten vajaatoiminta arvioidaan potilaskohtaisesti hematopoieettisen kantasolusiirron sopivuuden varmistamiseksi (määritelmänä on kreatiniinipuhdistuma ≤ 70 ml/min/1,73 m2).
English: Zynteglo is a type of medicine called gene therapy.
Finnish: Zynteglo-lääkettä on kutsutaan geeniterapiaksi.
English: Patients with TDT treated with Zynteglo who achieved platelet engraftment had a median (min, max) platelet engraftment on Day 41.0 (19, 191) in clinical trials (N=39).
Finnish: Transfuusioriippuvaista β-talassemiaa sairastavilla potilailla, joita hoidettiin Zynteglo-valmisteella ja jotka saavuttivat verihiutaleiden tarttumisen, verihiutaleiden tarttumisen mediaani oli 41,0 vuorokautta (minimi 19, maksimi 191) kliinisissä tutkimuksissa (N=39).
English: Neutrophil engraftment occurred on median (min, max) Day 19.5 (13, 38) after medicinal product infusion.
Finnish: Neutrofiilien tarttumisen mediaani oli 19,5 vuorokautta (minimi 13, maksimi 38) lääkevalmisteen infuusiosta.
English: Insertion site analysis (ISA) of pre-transplantation transduced mouse BMCs and human CD34+ HSCs showed no enrichment for insertion in or near cancer-related genes.
Finnish: Ennen transplantaatiota olevassa tilassa olevien transdusoitujen hiiren luuydinsolujen ja ihmisen hematopoieettisten CD34+ -kantasolujen insertiokohdan analyysi (ISA) osoitti, että insertion osalta ei ollut tapahtunut rikastumista syöpään liittyvien geenien sisällä eikä niiden läheisyydessä.
English: Non-β0/β0 patients
Finnish: Non-β0/β0 -genotyypin potilaat
English: No cases of leukaemia or lymphoma have been reported in clinical studies with Zynteglo in patients with TDT.
Finnish: Leukemia- tai lymfoomatapauksista ei ole ilmoitettu Zynteglo-valmisteen kliinisissä tutkimuksissa transfuusioriippuvaista β-talassemiaa sairastavilla potilailla.
English: The concentration is 1.2-20 × 106 CD34+ cells (blood stem cells) per millilitre.
Finnish: Pitoisuus on 1.2-20 × 106 CD34+ -solua (veren kantasolua) millilitrassa.
English: Platelet counts should be monitored according to medical judgment until platelet engraftment and platelet recovery are achieved.
Finnish: Verihiutaleiden määrää on seurattava lääkärin harkinnan mukaisesti siihen saakka, kunnes verihiutaleiden tarttuminen ja verihiutaleiden toipuminen on saavutettu.
English: The modified virus is used to insert a functional beta-globin gene into your blood stem cells.
Finnish: Muokattua virusta käytetään asettamaan toimiva beeta-globiini-geeni veresi kantasoluihin.
English: Zynteglo, therefore the likelihood that an offspring would have general somatic expression of the βA-T87Q-globin gene is considered negligible.
Finnish: Näin ollen todennäköisyyden siihen, että jälkikasvulla olisi yleinen somaattinen βA-T87Q-globiini-geenin ekspressio, katsotaan olevan erittäin pieni.
English: The minimum target number of CD34+ cells to be collected is 12 × 106 CD34+ cells/kg.
Finnish: Kerättävien CD34+ -solujen vähimmäistavoitemäärä on 12 × 106 CD34+ solua/kg.
English: Nevertheless, there is a theoretical risk of leukaemia or lymphoma after treatment with Zynteglo.
Finnish: Zynteglo-hoidon jälkeen on kuitenkin olemassa teoreettinen leukemian tai lymfooman riski.
English: Febrile neutropenia, Neutropenia, Thrombocytopenia, Leukopenia, Anaemia
Finnish: Kuumeinen neutropenia, neutropenia, trombosytopenia, leukopenia, anemia
English: Zynteglo is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Finnish: Zynteglo-valmisteen ei odoteta aiheuttavan yhteisvaikutuksia maksan sytokromi P450-perheen entsyymien tai lääkekuljettajaproteiinien kanssa.
English: Five patients are evaluable for assessment of TI. Of these, 4/5 (80.0%, 95% CI 28.4-99.5%) achieved TI at last follow-up.
Finnish: Näistä potilaista 4/5 (80,0 %, 95 %:n luottamusväli 28,4-99,5 %) saavutti transfuusioista eroon pääsyn viimeisen seurannan kohdalla.
English: Delayed platelet engraftment
Finnish: Viivästynyt verihiutaleiden tarttuminen
English: Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the unique patient information on the Zynteglo infusion bag(s).
Finnish: Ennen infuusiota on varmistettava, että potilaan henkilöllisyys vastaa Zynteglo-infuusiopusseissa olevia yksilöityjä potilastietoja.
English: • skin that is discoloured, blotchy, or darker or lighter than normal.
Finnish: • ihon värimuutokset, läiskät, tai normaalista poikkeava tummuus tai vaaleus.
English: • rash with lesions, sometimes with pus
Finnish: • ihottuma, johon liittyy ihovaurioita, joskus märkiviä
English: After thaw, mix the medicinal product gently by massaging the infusion bag until all of the contents are uniform.
Finnish: Sulattamisen jälkeen sekoita lääkevalmiste kevyesti hieromalla infuusiopussia, kunnes kaikki sen sisältö on samanlaista.
English: • inflammation or infection of hair follicles
Finnish: • karvatuppien tulehdus tai infektio
English: Marketing Authorisation Holder and Manufacturer bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7
Finnish: Myyntiluvan haltija ja valmistaja bluebird bio (Netherlands) B.V.
English: See Lot Information Sheet for number of infusion bags and CD34+ cells per kg for this patient.
Finnish: Katso eräselosteesta tämän potilaan tarvitsema infuusiopussien määrä ja CD34+ -solujen määrä per kg.
English: Last Name First Name: Date of Birth: DIN:
Finnish: Syntymäaika: DIN:
English: Number of Infusion Bags
Finnish: Infuusiopussi en lukumäärä
English: For men, this may be sperm or testicular tissue.
Finnish: Miesten kohdalla tämä voi olla siemennestettä tai kiveskudosta.
English: In the clincal studies, patients received a median (min, max) RBC transfusion volume of 175.7 (139, 251) mL/kg/year and a median (min, max) number of 14.8 (10, 40) RBC transfusions per year.
Finnish: Kliinisissä tutkimuksissa potilaiden saamien veren punasolusiirtojen mediaanitilavuus oli 175,7 (minimi 139, maksimi 251) ml/kg/vuosi ja veren punasolusiirtojen määrän mediaani oli 14,8 (minimi 10, maksimi 40) transfuusiota vuotta kohden.
English: • After thaw, mix the medicinal product gently by massaging the infusion bag until all of the contents are uniform.
Finnish: • Sulattamisen jälkeen sekoita lääkevalmiste kevyesti hieromalla infuusiopussia, kunnes kaikki sen sisältö on samanlaista.
English: Inspect each infusion bag for any breaches of integrity before thawing and infusion.
Finnish: Tarkista jokaisen infuusiopussin ehjyys ennen sulattamista ja infuusiota.
English: Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion.
Finnish: Zynteglo 1,2-20 × 106 solua/ml infuusioneste, dispersio.
English: After Zynteglo infusion, avoid use of these iron chelators for 6 months.
Finnish: Vältä näiden rautakelaattorien käyttöä 6 kuukauden ajan Zynteglo-infuusion jälkeen.
English: low sodium, low phosphate, decrease in protein, or decrease in albumin
Finnish: magnesium-, natrium- tai fosfaattipitoisuudesta, proteiinin vähenemisestä tai albumiinin vähenemisestä
English: The planned dose of busulfan was 3.2 mg/kg/day for patients ≥18 years as a 3-hour IV infusion daily for 4 days with a recommended target AUC0-24h of 3800-4500 µM*min.
Finnish: Suunniteltu busulfaanin annos oli 3,2 mg/kg/vrk ≥ 18-vuotiaille potilaille 3 tunnin pituisena laskimoinfuusiona päivittäin 4 vuorokauden ajan siten, että suositeltu AUC0-24h -kohdearvo oli 38004500 µM*min. Busulfaanin suunniteltu annos oli 0,8 mg/kg 12-17-vuotiaille potilaille 2 tunnin pituisena laskimoinfuusiona 6 tunnin välein, yhteensä 16 annoksen verran.
English: There are no reports of LVV-mediated insertional mutagenesis resulting in oncogenesis.
Finnish: Onkogeneesiin johtavasta lentivirusvektorivälitteisestä insertionaalisesta mutageneesistä ei ole tehty ilmoituksia.
English: • This medicinal product contains genetically modified human blood cells.
Finnish: • Tämä lääkevalmiste sisältää geneettisesti muunneltuja ihmisperäisiä verisoluja.
English: • increased concentration of haemoglobin in cells
Finnish: • solujen hemoglobiinipitoisuuden suureneminen
English: Bleeding is a potential complication of thrombocytopenia subsequent to myeloablative conditioning and treatment with Zynteglo.
Finnish: Verenvuoto on mahdollinen myeloablatiivisen esihoidon ja Zynteglo hoidon jälkeisen trombosytopenian komplikaatio.
English: Ovarian failure, Menstruation irregular, Premature menopause, Blood follicle stimulating hormone increased, Blood testosterone decreased
Finnish: Munasarjojen toimintahäiriö, epäsäännölliset kuukautiset, ennenaikaiset vaihdevuodet, veren follikkelia stimuloivan hormonin
English: Prior to launch of Zynteglo in each Member State the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational and controlled distribution programme,
Finnish: Ennen Zynteglo valmisteen markkinoille tuloa kussakin jäsenvaltiossa myyntiluvan haltijan on sovittava koulutus- ja säädellyn jakelun ohjelmasta kansallisen toimivaltaisen viranomaisen kanssa, mukaan lukien viestintävälineet, jakelutavat ja muut ohjelmaan liittyvät asiat.
English: The minimum recommended dose of Zynteglo is 5.0 × 106 CD34+ cells/kg.
Finnish: Suositeltu Zynteglo-valmisteen vähimmäisannos on 5,0 × 106 CD34+ -solua/kg.
English: It is unknown whether Zynteglo transduced cells have the potential to be transferred in utero to a foetus.
Finnish: Ei tiedetä, onko Zynteglo-valmisteen transdusoitujen solujen mahdollista siirtyä kohdussa sikiöön.
English: Zynteglo is given by a drip (infusion) into a vein.
Finnish: Zynteglo annetaan tiputuksena (infuusiona) verisuoneen.
English: Each infusion bag should be administered in less than 30 minutes.
Finnish: Jokainen infuusiopussi on annettava alle 30 minuutin kuluessa sulatuksesta.
English: The median (min, max) busulfan dose was 3.50 (2.5, 5.0) mg/kg/day (N=32).
Finnish: Busulfaanin mediaaniannos oli 3,50 (minimi 2.5; maksimi 5,0) mg/kg/vrk (N=32).
English: • transfusion reaction
Finnish: • verensiirtoon liittyvä reaktio
English: Store in the vapour phase of liquid nitrogen at ≤-140°C until ready for thaw and administration.
Finnish: Säilytä nestemäisen typen höyryfaasissa ≤ -140°C:ssa ennen sulattamista ja antoa.
English: Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene This medicine is subject to additional monitoring.
Finnish: Autologiset βA-T87Q-globiini-geeniä koodaavat CD34+ -solut Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta.
English: • Do not sample, alter, or irradiate the medicinal product.
Finnish: • Älä ota lääkevalmisteesta koenäytteitä, älä muuta äläkä säteilytä lääkevalmistetta.
English: The median (min, max) age in the studies was 19.0 (12, 34) years, 56.3% were females, 59.4% were Asian, and 40.6% White/Caucasian.
Finnish: 56,3 % potilaista oli naisia, 59,4 % oli aasialaisia ja 40,6 % valkoisia/kaukaasialaisia.
English: The total number of infusion bags to be administered should also be confirmed with the Lot Information Sheet (see section 4.4).
Finnish: Annettavien infuusiopussien kokonaismäärä on varmistettava eräselosteesta (ks. kohta 4.4).
English: After Zynteglo infusion, patient iron levels were managed at physician discretion.
Finnish: Zynteglo-infuusion jälkeen potilaan rautapitoisuuksia hoidettiin lääkärin harkinnan mukaan.
English: o The Summary of Product Characteristics o Guide for healthcare professionals o Guide for handling and method of administration
Finnish: o Valmisteyhteenveto o Opas terveydenhuollon ammattilaisille o Opas valmisteen käsittelystä ja antotavasta
English: • decrease in magnesium, calcium, potassium, phosphate, albumin, sodium in blood
Finnish: • veren magnesium-, kalsium-, kalium-, fosfaatti-, albumiini- tai natriumpitoisuuden väheneminen
English: More specifically, people with TDT do not make enough of a part of the haemoglobin called beta-globin, due to a gene defect.
Finnish: Tarkemmin sanoen punasolusiirroista riippuvaa β-talassemiaa sairastavat henkilöt eivät tuota geenivirheestä johtuen tarpeeksi tiettyä hemoglobiinin osaa, beeta-globiinia.
English: The MAH shall ensure that in each Member State where Zynteglo is marketed, a system aimed to control distribution to Zynteglo beyond the level of control ensured by routine risk minimisation measures.
Finnish: Myyntiluvan haltija varmistaa, että jokaisessa jäsenvaltiossa, jossa Zynteglo on markkinoilla, käytetään järjestelmää, jolla tähdätään Zynteglo-valmisteen säädeltyyn jakeluun.
English: • Confirm that patient identity matches the unique patient identification information located on the Zynteglo infusion bag(s).
Finnish: • Varmista, että potilaan henkilöllisyys vastaa Zynteglo-infuusiopusseissa olevia yksilöityjä potilaan tunnistetietoja.
English: Bag ID:
Finnish: Pussin tunniste:
English: Zynteglo adds functional copies of a modified β-globin gene into the patients' HSCs through transduction of autologous CD34+ cells with BB305 LVV, thereby addressing the underlying genetic cause of the disease.
Finnish: Zynteglo lisää toimivia muunnellun β-globiini-geenin kopioita potilaan hematopoieettisiin kantasoluihin BB305-lentivirusvektorin avulla toteutettavan autologisten CD34+ -solujen transduktion kautta, kohdistuen siten sairauden taustalla olevaan geneettiseen syyhyn.
English: For 8 patients who had sufficient on-study follow-up to obtain a 12-month follow-up bone marrow assessment, myeloid/erythroid ratios for 7 patients increased from a range of 0.1 to 0.5 at baseline to a range of 0.6 to 1.9 approximately 12 months after Zynteglo infusion, suggesting that Zynteglo improves erythropoiesis in patients with TDT.
Finnish: 8 potilaan osalta, jotka osallistuivat riittävästi tutkimuksen aikaiseen seurantaan, jotta saatiin tehtyä 12 kuukauden seurannan luuydinarviointi, 7 potilaan myeloidi/erytroidi suhteet lisääntyivät vaihteluvälistä 0,1-0,5 vaihteluväliin 0,6-1,9.
English: The median reduction in liver iron content from baseline was 67.14%, ranging from an 83.3% reduction to a 269.2% increase (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
Finnish: Mediaanimuutos ja maksan rautasisällössä oli 67,14 %, vaihteluvälinä oli (83,3 %:lla vähentyminen - ; 269,2 %:lla lisääntyminen) (N=3, tutkimus HGB 204; N=2, tutkimus HGB 205).
English: You should not be given Zynteglo if you are breast-feeding.
Finnish: Sinulle ei pidä antaa Zynteglo-valmistetta, jos imetät.
English: There is no clinical experience with the use of erythropoiesis-stimulating agents in patients treated with Zynteglo.
Finnish: Erytropoieesia stimuloivien lääkeaineiden käytöstä Zynteglo-hoitoa saaneille potilaille ei ole olemassa kliinistä kokemusta.
English: Prophylaxis for hepatic veno-occlusive disease (VOD) is recommended.
Finnish: Maksan veno-okklusiivisen taudin estohoitoa suositellaan.
English: CD34+ Cells
Finnish: CD34+ -sol uja
English: Do not sample, alter, or irradiate the medicinal product.
Finnish: Älä ota lääkevalmisteesta koenäytteitä, älä muuta äläkä säteilytä lääkevalmistetta.
English: In clinical studies doses up to 20 × 106 CD34+ cells/kg have been administered.
Finnish: Kliinisissä tutkimuksissa on annettu annoksia, jotka ovat olleet enintään 20 × 106 CD34+ -solua/kg.
English: Hb = Total Hb. WA Hb = Weighted average Hb.
Finnish: WA Hb = Painotettu keskimääräinen hemoglobiini
English: Why
Finnish: Syy
English: ISA of post-transplantation BMCs demonstrated no preferred integration in the proximity of or within genes associated clinically (for gamma retroviral vectors) with either clonal dominance or leukaemia, and no evidence of clonal dominance was observed.
Finnish: Transplantaation jälkeisessä tilanteessa olevien luuydinsolujen ISA-analyysi osoitti, ettei niissä ilmennyt etusijalle asettuvaa integraatiota kliinisesti klonaaliseen dominanssiin ja leukemiaan liittyvien geenien (gammaretrovirusvektoreiden osalta) läheisyydessä eikä niiden sisällä.
English: You should not take hydroxyurea (a medicine for blood disorders) or any medicines for HIV infection from at least one month before you undergo mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see also section 3, How Zynteglo is given).
Finnish: Sinun ei pidä ottaa hydroksiureaa (verisairauksien hoitoon käytettävää lääkettä) eikä mitään HIV-infektion hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä vähintään yhteen kuukauteen ennen mobilisaatiota ja siihen saakka, kunnes Zynteglo-infuusiosta on kulunut vähintään 7 päivää (ks. myös kohta 3, Miten Zynteglo annetaan).
English: The median (min, max) duration of follow-up was 40.48 (29.3, 58.6) months.
Finnish: Seurannan mediaanikesto oli 40,48 (minimi 29,3; maksimi 58,6) kuukautta.
English: (g/dL) at 24 months n median (min, max)
Finnish: (g/dl) at 24 kuukauden kohdalla n mediaani (minimi, maksimi)
English: • inflamed skin lesions
Finnish: • tulehtuneet ihovauriot
English: Mobilisation and apheresis
Finnish: Mobilisaatio ja afereesi
English: The median (min, max) time to last RBC transfusion was 0.95 (0.5, 1.1) months following Zynteglo infusion.
Finnish: Edellisestä veren punasolusiirrosta kuluneen ajan mediaani oli 0,95 (minimi 0,5; maksimi 1,1) kuukautta Zynteglo-infuusion jälkeen.
English: Studies HGB-207 and HGB-212
Finnish: Tutkimukset HGB-207 ja HGB-212
English: Total Hb remained stable at Month 24 with a median (min, max) of 10.60 (8.8, 13.7) g/dL (N=12) and at Month 36 with a median (min, max) of 11.30 (7.8, 13.5) g/dL (N=11).
Finnish: Kokonaishemoglobiini pysyi vakaana kuukauden 24 kohdalla siten, että sen mediaani oli 10,60 (minimi 8,8; maksimi 13,7) g/dl (N=12), ja kuukauden 36 kohdalla siten, että sen mediaani oli 11,30 (minimi 7,8; maksimi 13,5) g/dl (N=11).
English: In order to confirm the efficacy and safety of Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, the MAH should submit interim and final data on Study HGB-207
Finnish: Zynteglo-valmisteen tehon ja turvallisuuden varmistamiseksi vähintään 12-vuotiailla transfuusioriippuvaista β-talassemiaa (TDT) sairastavilla potilailla, joilla ei ole β0/β0 -genotyyppiä, myyntiluvan haltija lähettää väliaika- ja lopulliset tiedot tutkimuksesta HGB-207.
English: Depending on the myeloablative conditioning agent administered, prophylaxis for seizures should be considered (see section 5.1 for a description of the prophylaxis regimen used in clinical studies.)
Finnish: Myeloablatiivsessa esihoidossa käytettävästä lääkeaineesta riippuen kouristuskohtausten estohoitoa on harkittava (ks. kohdasta 5.1 kuvaus kliinisissä tutkimuksissa käytetystä estohoidosta).
English: Mobilisation medicine is given To move the blood stem cells from your bone marrow into your blood stream.
Finnish: Veren kantasolujen siirtämiseksi luuytimestä verenkiertoon.
English: • changes and abnormalities in heart rhythm
Finnish: • sydämen sykkeen muutokset ja poikkeavuudet
English: These studies are conducted with improved transduction compared to Phase 1/2 studies, resulting in increased average number of functional copies of the transgene (βA-T87Q-globin) integrated in the autologous CD34+ cells.
Finnish: Nämä tutkimukset toteutetaan kehittyneemmällä transduktiolla vaiheen 1/2 tutkimuksiin verrattuna, jolloin transgeenin (βA-T87Q-globiini)
English: Common side effects (may affect up to 1 in 10 people)
Finnish: Yleiset haittavaikutukset (voivat esiintyä yhdellä 10:stä henkilöstä)
English: Women of childbearing potential/Contraception in males and females There are insufficient exposure data to provide a precise recommendation on duration of contraception following treatment with Zynteglo.
Finnish: Ei ole olemassa riittävästi altistustietoja, jotta voitaisiin antaa tarkkoja suosituksia raskaudenehkäisyn kestosta Zynteglo-hoidon jälkeen.
English: o Treatment with Zynteglo is in theory associated with the risk of insertional mutagenesis, potentially leading to development of malignancy.
Finnish: o Zynteglo-hoitoon liittyy teoriassa maligniteetin kehittymisen riski.