FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: Os restantes 7 doentes não apresentaram ganhos clinicamente significativos a nível motor ou foram incapazes de manter os ganhos motores alcançados e apresentavam um movimento motor muito limitado aquando da última avaliação do estudo (com durações individuais de tratamento entre as 52 e 142 semanas; período de seguimento médio de 103 semanas).
Croatian: Preostalih 7 bolesnika nije ostvarilo klinički značajno motoričko poboljšanje ili nije bilo sposobno održati ostvareno motoričko poboljšanje, pa su na zadnjoj procjeni u sklopu ispitivanja ti bolesnici imali vrlo ograničene motoričke sposobnosti (trajanje liječenja pojedinih bolesnika kretalo se u rasponu od 52 do 142 tjedna, uz prosječno vrijeme praćenja od 103 tjedna).
Portuguese: Via intravenosa após reconstituição e diluição
Croatian: Za intravensku primjenu nakon pripreme za primjenu i razrjeđivanja
Portuguese: Início da doença de Pompe na infância; ensaio clínico em doentes com idade dos 6 meses aos 3,5 anos
Croatian: Infantilni oblik Pompeove bolesti; kliničko ispitivanje s bolesnicima u dobi od 6 mjeseci do 3,5 godine
Portuguese: Por conseguinte, para a administração, deverá utilizar-se um filtro em linha de 0,2 mícrones com baixa ligação às proteínas.
Croatian: Stoga za primjenu infuzije treba upotrijebiti "in-line" filtar od 0,2 µm male sposobnosti vezanja proteina.
Portuguese: Recomenda-se que a perfusão comece com um ritmo inicial de 1 mg/kg/h e que aumente gradualmente 2 mg/kg/h a cada 30 minutos caso não haja sinais de reações associadas à perfusão (RAP) até atingir um máximo de 7 mg/kg/h.
Croatian: Preporučuje se da početna brzina infuzije bude 1 mg/kg/h te da se zatim, ako nema znakova reakcija povezanih s infuzijom, njezina brzina postupno povećava za 2 mg/kg/h svakih 30 minuta dok se ne postigne najveća dopuštena brzina od 7 mg/kg/h.
Portuguese: Os índices ecocardiográficos de cardiomiopatia registaram melhoria no decréscimo da massa do ventrículo esquerdo (LVM).
Croatian: Ehokardiografski pokazatelji kardiomiopatije su se poboljšali, mjereno smanjenjem mase lijeve klijetke.
Portuguese: Como conservar Myozyme
Croatian: Kako čuvati Myozyme
Portuguese: Um pequeno número de doentes (<1%) nos ensaios clínicos e no contexto pós-comercialização desenvolveram choque anafilático e/ou paragem cardíaca durante a perfusão de Myozyme, que necessitaram de medidas de suporte de vida.
Croatian: U kliničkim ispitivanjima i nakon stavljanja lijeka u promet u malog su se broja bolesnika (< 1%) tijekom infuzije lijeka Myozyme javili anafilaktički šok i/ili zastoj srca koji su zahtijevali mjere oživljavanja.
Portuguese: Após a primeira e a sexta perfusão de Myozyme, as concentrações plasmáticas máximas médias (Cmax) variaram entre 178,2 e 263,7 g/ml para os grupos de dose de 20 mg/kg e 40 mg/kg, respetivamente.
Croatian: Nakon prve i šeste infuzije lijeka Myozyme srednja maksimalna koncentracija u plazmi (Cmax) kretala se u rasponu od 178,2 µg/ml do 263,7 µg/ml za skupine ispitanika koje su primale doze od 20 mg/kg odnosno 40 mg/kg.
Portuguese: Outras denominações para a doença de Pompe incluem doença de armazenamento de glicogénio tipo II (GSD-II), deficiência de maltase (AMD) e glicogenose tipo II.
Croatian: Drugi nazivi za Pompeovu bolest su bolest nakupljanja glikogena tipa II, nedostatak kisele maltaze i glikogenoza tipa II.
Portuguese: • Descoloração azulada da pele
Croatian: • plavkaste promjene boje kože
Portuguese: Ao fim de 52 semanas de tratamento, 14 de 18 doentes (77,8%) tinham mantido ou melhorado os percentis de peso para a idade (acima do 3º percentil), 14 de 15 doentes (93,3%) estavam acima do 3º percentil para a estatura e 12 de 15 doentes (80,0%) estavam acima do 3º percentil para o perímetro cefálico.
Croatian: Nakon 52 tjedna liječenja, percentil vrijednosti težine s obzirom na dob (iznad 3. percentila) održao se ili poboljšao u 14 od 18 bolesnika (77,8%), visina je bila iznad 3. percentila u 14 od 15 bolesnika (93,3%), a opseg glave iznad 3. percentila u 12 od 15 bolesnika (80,0%).
Portuguese: As RAP são definidas como qualquer acontecimento adverso relacionado que ocorra durante a perfusão ou nas horas seguintes à perfusão.
Croatian: Reakcijom povezanom s infuzijom smatra se svaki povezani štetni događaj koji se javi tijekom infuzije ili u satima nakon nje.
Portuguese: Em geral, o número de doentes com reações adversas e reações adversas graves foi comparável entre os dois grupos.
Croatian: Sveukupno je broj bolesnika u obje skupine u kojih su se javile nuspojave ili teške nuspojave bio usporediv.
Portuguese: Contudo, não houve qualquer associação aparente entre a inibição da retenção e os objetivos coprimários de eficácia (ver secção 4.4).
Croatian: Međutim, nije bilo primjetne povezanosti između inhibicije pohrane i dviju primarnih mjera ishoda ispitivanja djelotvornosti (vidjeti dio 4.4).
Portuguese: Dados de imunogenicidade de ensaios clínicos e de literatura publicada em doentes CRIM-negativo com doença na forma infantil (IOPD) sugerem que a administração do regime de indução de tolerância imunológica (ITI) a doentes naíve à alglucosidase alfa (ITI profilática) pode ser eficaz na prevenção ou redução do desenvolvimento do título de anticorpo altamente sustentado (HSAT) contra a alglucosidase alfa.
Croatian: Podaci o imunogenosti iz kliničkih ispitivanja i objavljene literature u CRIM-negativnih bolesnika s infantilnim oblikom bolesti pokazuju da primjena režima doziranja za indukciju imunološke tolerancije kod bolesnika koji nisu prethodno liječeni alglukozidazom alfa (profilaktička indukcija imunološke tolerancije) može biti učinkovita u prevenciji ili smanjenju razvoja postojanog visokog titra protutijela na alglukozidazu alfa.
Portuguese: Os doentes foram aleatorizados numa relação de 2:1 e receberam 20 mg/kg Myozyme (n=60) ou placebo (n=30) uma vez a cada duas semanas durante 78 semanas (18 meses).
Croatian: 20 mg/kg lijeka Myozyme (n=60) ili placebo (n=30) jedanput svaka dva tjedna tijekom 78 tjedana (18 mjeseci).
Portuguese: Ao fim do primeiro ano (64 até 130 semanas) de tratamento, a LVM diminuiu ainda mais em 8 doentes.
Croatian: Nakon prve godine liječenja (64 do 130 tjedana) u 8 se bolesnika masa lijeve klijetke dodatno smanjila.
Portuguese: Doença de Pompe tardia; ensaio clínico central
Croatian: Kasni oblik Pompeove bolesti; pivotalno kliničko ispitivanje
Portuguese: Frasco para injetáveis (vidro Tipo I) com uma tampa (butilo siliconizada) e um selo (alumínio) com uma cápsula de destacar (plástica) contendo 50 mg de pó.
Croatian: 50 mg praška u bočici (staklo tipa 1) s čepom (silikonizirana butilna guma) i zaštitnim zatvaračem (aluminij) sa "flip-off" kapicom (plastika).
Portuguese: Dentro de cada classe de frequência, as reações adversas são apresentadas por ordem decrescente de gravidade.
Croatian: U svakoj skupini učestalosti nuspojave su prikazane u padajućem nizu prema ozbiljnosti.
Portuguese: O grupo de Myozyme apresentou um número ligeiramente maior de doentes com RAP do que o grupo de placebo (28% versus 23%).
Croatian: Reakcije povezane s infuzijom nešto su se češće javljale u bolesnika koji su primali Myozyme nego u onih koji su primali placebo (28% naspram 23%).
Portuguese: Os benefícios do tratamento na função motora incluindo a recuperação de aptidões motoras perdidas foram observados em alguns doentes.
Croatian: U nekih je bolesnika primijećeno povoljno djelovanje liječenja na motoričke funkcije, uključujući ponovno stjecanje izgubljenih motoričkih vještina.
Portuguese: Os doentes no grupo histórico não tratado nasceram em 1993 ou posteriormente.
Croatian: Ispitanici u neliječenoj kohorti bolesnika s prirodnim tijekom bolesti rođeni su 1993. ili kasnije.
Portuguese: A evolução da progressão da doença é bastante variável e imprevisível; alguns doentes apresentam uma rápida deterioração na função dos músculos esqueléticos e respiratórios resultando na perda de mobilidade e insuficiência respiratória enquanto noutros se verifica uma progressão menos rápida e ainda um outro grupo que apresenta uma dissociação na progressão do envolvimento dos músculos esqueléticos e respiratórios.
Croatian: Vremenski tijek progresije bolesti krajnje je varijabilan i nepredvidljiv, pa tako u nekih bolesnika dolazi do brzog pogoršanja funkcije skeletnih i respiratornih mišića, što dovodi do gubitka sposobnosti kretanja i zatajenja disanja, dok u drugih bolesnika bolest napreduje sporije, a kod nekih čak dolazi do manje zahvaćenosti skeletnih i respiratornih mišića.
Portuguese: Quadro 3: Resultados dos objetivos de sobrevivência utilizando o modelo de regressão de Cox Doentes
Croatian: Tablica 3: Rezultati mjere ishoda preživljenja dobiveni primjenom Coxova regresijskog modela
Portuguese: • Reconstituição
Croatian: • Rekonstitucija
Portuguese: Indução de tolerância imunológica na IOPD
Croatian: Indukcija imunološke tolerancije kod infantilnog oblika Pompeove bolesti
Portuguese: Reações adversas (nível de termo preferido)
Croatian: Nuspojave (razina prema preporučenom izrazu)
Portuguese: Se ocorrerem reações imunomediadas, deve ser considerada a descontinuação da administração de alglucosidase alfa e deve ser iniciado tratamento médico adequado.
Croatian: Ako se pojave imunološki posredovane reakcije, treba razmotriti prekid primjene alglukozidaze alfa te započeti odgovarajuće liječenje.
Portuguese: Síndrome nefrótica e reações cutâneas graves têm sido notificadas, possivelmente imunomediadas, com alglucosidase alfa, incluindo lesões ulcerativas e necrosantes da pele (ver secção 4.4).
Croatian: Kod primjene alglukozidaze alfa prijavljeni su nefrotski sindrom i teške kožne reakcije, možda imunološki posredovane, uključujući ulcerativne i nekrotizirajuće kožne lezije (vidjeti dio 4.4).
Portuguese: Os doentes no grupo histórico não tratado nasceram em 1995 ou posteriormente.
Croatian: Ispitanici u neliječenoj kohorti bolesnika s prirodnim tijekom bolesti rođeni su 1995. ili kasnije.
Portuguese: N=48
Croatian: N=21 N=48
Portuguese: Instruções de utilização - reconstituição, diluição e administração
Croatian: Sljedeće informacije namijenjene su samo zdravstvenim radnicima: Upute za uporabu - rekonstitucija, razrjeđivanje i primjena
Portuguese: Os doentes com uma doença crítica (por exemplo pneumonia, sépsis) aquando da perfusão de Myozyme encontram-se em maior risco de RAP.
Croatian: U bolesnika s akutnom bolešću u vrijeme primanja infuzije lijeka Myozyme (npr. pneumonijom, sepsom) postoji veći rizik od pojave reakcija povezanih s infuzijom.
Portuguese: Myozyme será administrado sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento da doença de Pompe.
Croatian: Myozyme ćete primati pod nadzorom liječnika koji ima iskustva u liječenju Pompeove bolesti.
Portuguese: Quadro 1: Reações adversas (notificadas em pelo menos 2 doentes) e reações adversas notificadas após a comercialização, em programas de acesso expandido e em ensaios clínicos não controlados, por Classes de Sistemas de Órgãos, apresentadas por categorias de frequência: muito frequentes (≥1/10), frequentes (≥1/100, <1/10), pouco frequentes (≥1/1.000, <1/100), raras (≥1/10.000, <1/1.000), muito raras (<1/10.000) e desconhecidas (não podem ser calculadas a partir dos dados disponíveis).
Croatian: Tablica 1: Nuspojave (prijavljene u najmanje 2 bolesnika) i nuspojave prijavljene nakon stavljanja lijeka u promet te u programima proširenog pristupa i nekontroliranim kliničkim ispitivanjima klasificirane prema organskim sustavima i kategorijama učestalosti: vrlo često (≥ 1/10), često (≥ 1/100 i < 1/10), manje često
Portuguese: • Um ensaio clínico na Alemanha incluiu 38 doentes com doença de Pompe de início tardio, com um seguimento de 36 meses.
Croatian: • Jedno ispitivanje u Njemačkoj uključivalo je 38 bolesnika s kasnim oblikom Pompeove bolesti, s razdobljem praćenja od 36 mjeseci.
Portuguese: Ao fim de 78 semanas, os doentes tratados com Myozyme apresentaram melhoria na distância caminhada conforme medido pelo teste 6MWT e estabilização da função pulmonar conforme medido pela % de CVF prevista comparativamente com doentes tratados com placebo.
Croatian: Nakon 78 tjedana su, u usporedbi s bolesnicima koji su primali placebo, u bolesnika koji su primali Myozyme primijećeni napredak u prijeđenoj udaljenosti mjerenoj testom 6MWT i stabilizacija plućne funkcije mjerena postotkom predviđenog FVC-a.
Portuguese: Com base nestes resultados é recomendada uma dose 20 mg/kg qow (uma vez a cada duas semanas).
Croatian: Na temelju tih rezultata preporučuje se doza od 20 mg/kg jedanput svaka dva tjedna.
Portuguese: Os doentes que já tiveram RAP (e em particular reações anafiláticas) devem ser tratados com extrema precaução ao readministrar Myozyme (ver secções 4.3 e 4.8).
Croatian: U bolesnika u kojih su se javile reakcije povezane s infuzijom (posebno anafilaktičke reakcije) potreban je poseban oprez kod ponovne primjene lijeka Myozyme (vidjeti dijelove 4.3 i 4.8).
Portuguese: Nota: Os resultados são de uma análise de regressão de riscos proporcionais Cox que inclui o tratamento como um covariável de tempo, e também inclui a idade de diagnóstico e a idade aquando do início dos sintomas.
Croatian: Napomena: Rezultati su dobiveni Coxovom regresijskom analizom razmjernih rizika, koja obuhvaća liječenje kao kovarijantu koja se mijenja s vremenom te dob u kojoj je postavljena dijagnoza i dob u kojoj su nastupili simptomi.
Portuguese: A probabilidade de um mau resultado e do desenvolvimento de elevados e sustentados títulos de anticorpos IgG parece ser maior entre os doentes CRIM-negativos (doentes negativos para Cross Reactive Immunologic Material nos quais não foi detetada a proteína GAA endógena através da análise de Western blot) do que entre os doentes CRIM-positivos (nos quais a proteína GAA endógena foi detetada através da análise de Western blot e/ou previsto com base no genótipo).
Croatian: Cross Reactive Immunologic Material - negativni bolesnici; u kojih Western blot analizom nije otkriven endogeni GAA protein) nego u CRIM-pozitivnih bolesnika (u kojih je endogeni GAA protein otkriven Western blot analizom i/ili predviđen na osnovi genotipa).
Portuguese: A segurança e eficácia de Myozyme em doentes com compromisso renal ou hepático não foram avaliadas e nenhum regime posológico específico pode ser recomendado a estes doentes.
Croatian: U bolesnika s oštećenjem bubrežne ili jetrene funkcije nisu ocijenjene sigurnost i djelotvornost lijeka Myozyme pa se u tih bolesnika ne može preporučiti poseban režim doziranja.
Portuguese: No estudo de desenvolvimento embriofetal em coelhos, após administração de Myozyme (1040 mg/kg/dia) com coadministração de difenidramina, foi observado um aumento da incidência de casos de aborto e de parto prematuro, relacionados com o tratamento.
Croatian: U ispitivanju embriofetalnog razvoja u kunića nakon primjene lijeka Myozeme (10-40 mg/kg/dan) u kombinaciji s difenhidraminom primijećena je veća incidencija pobačaja i prijevremenog okota povezana s liječenjem.
Portuguese: Contudo, as soluções diluídas demonstraram ser química e fisicamente estáveis até 24 horas entre 2 e 8C, quando conservadas ao abrigo da luz.
Croatian: Međutim, dokazana je kemijska i fizikalna stabilnost razrijeđenog lijeka tijekom 24 sata na temperaturi od 2°C do 8°C, kada se čuva zaštićen od svjetlosti.
Portuguese: EU/1/06/333/002
Croatian: EU/1/06/333/001 EU/1/06/333/002 EU/1/06/333/003
Portuguese: As reações adversas mais frequentes foram RAP.
Croatian: Najčešće opažene nuspojave bile su reakcije povezane s infuzijom.
Portuguese: O volume reconstituído é de 10,5 ml, contendo 5 mg /ml, e apresenta-se sob a forma de solução límpida e sem cor, ou com uma cor amarela muito suave, que poderá conter partículas sob a forma de minúsculos fios brancos ou fibras translúcidas.
Croatian: Rekonstituirani volumen od 10,5 ml sadrži 5 mg/ml lijeka i bistra je bezbojna do blijedožuta otopina koja može sadržavati čestice u obliku tankih bijelih niti ili prozirnih vlakana.
Portuguese: Os restantes 5 doentes não apresentaram qualquer alteração significativa ao nível do desenvolvimento motor para além da Semana 52 (com durações individuais de tratamento entre as 104 e 168 semanas; período de seguimento médio de 140 semanas), incluindo 4 doentes sem capacidades motoras significativas em qualquer das posições avaliadas e 1 doente apenas com capacidade funcional para se sentar aquando da última consulta do estudo.
Croatian: U preostalih 5 bolesnika nisu utvrđene značajne promjene u motoričkom razvoju nakon 52 tjedna liječenja (trajanje liječenja pojedinih bolesnika kretalo se u rasponu od 104 do 168 tjedana, uz prosječno razdoblje praćenja od 140 tjedana), uključujući 4 bolesnika koji na posljednjem pregledu u sklopu ispitivanja nisu imala značajne motoričke sposobnosti ni u jednom od vrednovanih položaja i 1 bolesnika koji je imao samo funkcionalnu sposobnost sjedenja.
Portuguese: Linha de base pré-tratamento Média ± d.p.
Croatian: Početne vrijednosti prije liječenja prosjek ± s.d.
Portuguese: Os doentes com doença de Pompe avançada podem ter a função cardiorrespiratória comprometida, o que os pode predispor a um risco mais elevado de complicações graves por reações associadas à perfusão.
Croatian: U bolesnika s uznapredovalom Pompeovom bolešću može biti ugrožena srčana i respiratorna funkcija, zbog čega može postojati veći rizik od teških komplikacija prouzročenih reakcijama povezanih s infuzijom.
Portuguese: Os doentes apresentaram uma miríade de sinais e sintomas, sobretudo de natureza respiratória, cardiovascular, edematosa e/ou cutânea (ver secção 4.4).
Croatian: prvenstveno respiratornih, kardiovaskularnih, edematoznih i/ili kožnih (vidjeti dio 4.4).
Portuguese: Tel +44 (0) 845 372 7101
Croatian: Sanofi Tel +44 (0) 845 372 7101
Portuguese: Não existem dados sobre a utilização de alglucosidase alfa em mulheres grávidas.
Croatian: Nema podataka o primjeni alglukozidaze alfa u trudnica.
Portuguese: Está descrita uma forma atípica da doença de Pompe com início na infância, com progressão mais lenta que é caracterizada por uma cardiomiopatia menos grave e consequentemente por uma sobrevivência mais prolongada.
Croatian: Opisan je netipičan oblik infantilne Pompeove bolesti koja se razvija sporije i čije su značajke manje težak oblik kardiomiopatije te samim tim i dulje preživljenje.
Portuguese: Retire também um volume de solução injetável de 9 mg/ml (0,9%) de cloreto de sódio que será substituído pela solução reconstituída de Myozyme.
Croatian: Također, uklonite odgovarajući volumen otopine natrijeva klorida za injekciju od 9 mg/ml (0,9%) koji će se zamijeniti rekonstituiranim lijekom Myozyme.
Portuguese: • Diminuição do ritmo cardíaco
Croatian: • smanjena brzina srčanih otkucaja
Portuguese: Os doentes foram aleatorizados para dois grupos de tratamento que recebiam 20 mg/kg ou 40 mg/kg uma vez a cada duas semanas durante um período de 52 semanas.
Croatian: Bolesnici su randomizirani u skupine koje su primale 20 mg/kg ili 40 mg/kg jedanput svaka dva tjedna tijekom 52 tjedna.
Portuguese: O primeiro objetivo foi a proporção de doentes que estavam vivos e livres de ventilação assistida invasiva.
Croatian: Primarna mjera ishoda bila je udio preživjelih bolesnika kojima nije bila potrebna invazivna mehanička ventilacija.
Portuguese: Início da doença de Pompe na infância; ensaio clínico em doentes com idade igual ou inferior a 6 meses
Croatian: Infantilni oblik Pompeove bolesti; kliničko ispitivanje s bolesnicima u dobi od 6 mjeseci ili manje
Portuguese: Durante o tratamento com Myozyme poderá sentir uma reação associada à perfusão enquanto o medicamento lhe está a ser administrado ou durante as horas que se seguem à perfusão.
Croatian: Ako se liječite lijekom Myozyme, možete dobiti reakciju povezanu s infuzijom tijekom davanja lijeka ili u satima nakon infuzije.
Portuguese: É fornecido como um pó que será misturado com água para preparações injetáveis antes de ser administrado.
Croatian: Isporučuje se u obliku praška koji će se prije primjene pomiješati sa sterilnom vodom.
Portuguese: Foram observadas respostas melhores ao tratamento em doentes mais jovens com doença menos avançada que receberam ITI profilática antes do desenvolvimento do HSAT, o que sugere que o início precoce da ITI pode conduzir a melhores resultados clínicos.
Croatian: Bolji odgovori na postupak zapaženi su kod mlađih bolesnika s manje uznapredovalom bolesti u kojih je provedena profilaktička indukcija imunološke tolerancije prije nego što su razvili postojani visoki titar protutijela, što ukazuje da rano provođenje indukcije imunološke tolerancije može rezultirati poboljšanim kliničkim ishodima.
Portuguese: A comparação entre curvas de sobrevivência desde o diagnóstico versus o grupo histórico não tratado foi feita através de uma análise Cox de regressão de riscos proporcionais.
Croatian: Krivulje preživljenja od trenutka postavljanja dijagnoze u odnosu na neliječenu kohortu bolesnika s prirodnim tijekom bolesti uspoređene su primjenom Coxove regresijske analize razmjernih rizika.
Portuguese: Às 104 semanas de tratamento, estavam disponíveis avaliações da LVM para 10 doentes, das quais 9 tinham descido para dentro de limites normais.
Croatian: U 104. tjednu liječenja masu lijeve klijetke bilo je moguće odrediti u 10 bolesnika, od kojih su u njih 9 vrijednosti bile u granicama normale.
Portuguese: Os doentes que desenvolvem anticorpos IgE para alglucosidase alfa parecem correr um maior risco de ocorrência de RAP quando Myozyme volta a ser administrado (ver secção 4.8).
Croatian: U bolesnika koji razviju IgE protutijela na alglukozidazu alfa postoji veći rizik od pojave reakcija povezanih s infuzijom pri ponovnoj primjeni lijeka Myozyme (vidjeti dio 4.8).
Portuguese: Contudo, as soluções diluídas demonstraram ser química e fisicamente estáveis até 24 horas entre 2 e 8 C, quando conservadas ao abrigo da luz.
Croatian: Međutim, dokazana je kemijska i fizikalna stabilnost razrijeđenog lijeka tijekom 24 sata na temperaturi od 2oC do 8oC, kada se čuva zaštićen od svjetlosti.
Portuguese: A doença de Pompe com início na infância é caracterizada por uma acumulação massiva de glicogénio no coração e no músculo-esquelético resultando sempre no desenvolvimento de cardiomiopatia de progressão rápida, enfraquecimento muscular generalizado e hipotonia.
Croatian: Značajka infantilnog oblika Pompeove bolesti je nakupljanje velike količine glikogena u srcu i skeletnim mišićima, što uvijek dovodi do brzo napredujuće kardiomiopatije, generalizirane slabosti mišića i hipotonije.
Portuguese: O grupo histórico não tratado foi equiparado à população estudada e derivou de um estudo retrospetivo da história natural (n=42) efetuado em doentes com o início da doença de Pompe na infância.
Croatian: Neliječena kohorta bolesnika s prirodnim tijekom bolesti uparena je s populacijom iz pivotalnog ispitivanja, a dobivena je retrospektivnim ispitivanjem prirodnog tijeka bolesti (n=42) u bolesnika s infantilnim oblikom Pompeove bolesti.
Portuguese: - Os outros componentes são: manitol (E421) fosfato de sódio di-hidrogenado monoidratado (E339) fosfato dissódico heptaidratado (E339) polissorbato 80 (E433)
Croatian: manitol (E421) natrijev dihidrogenfosfat hidrat (E339) natrijev hidrogenfosfat heptahidrat (E339) polisorbat 80 (E433)
Portuguese: Em alguns doentes tratados com alglucosidase alfa foram observadas, reações recorrentes semelhantes a gripe ou uma combinação de eventos como febre, arrepios, mialgia, artralgia, dor ou fadiga que ocorreram no período pós-perfusão e que duraram normalmente alguns dias.
Croatian: Ponavljajuće reakcije koje su se manifestirale kao bolest nalik gripi ili kao kombinacija pojava poput groznice, zimice, mijalgije, artralgije, boli ili umora te su se javile nakon primljene infuzije, obično u trajanju od nekoliko dana, zabilježene su u nekih bolesnika liječenih alglukozidazom alfa.
Portuguese: Adicionalmente foram disponibilizados dados relativos à eficácia, que mostraram que dos 16 doentes livres de ventilação assistida invasiva no início, 7 encontravam-se na mesma situação após 104 semanas de tratamento.
Croatian: Dodatni podaci o djelotvornosti pokazali su da u 7 od 16 bolesnika koji na početku liječenja nisu trebali invazivnu mehaničku ventilaciju potrebe za ventilacijom nije bilo ni nakon 104 tjedna liječenja.