FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: Si raccomanda di rimuovere il volume di liquido cerebrospinale (LCS) equivalente al volume di Spinraza da iniettare, prima della somministrazione di Spinraza.
Danish: Det anbefales, at et volumen af cerebrospinalvæske (cerebral spinal fluid, CSF), som svarer til det volumen Spinraza, der skal injiceres, fjernes før administration af Spinraza.
Italian: Si rivolga al medico prima che lei o suo figlio riceva Spinraza.
Danish: Kontakt lægen, før du eller dit barn får Spinraza.
Italian: Tenendo conto della valutazione del Comitato per la valutazione dei rischi in farmacovigilanza (Pharmacovigilance and Risk Assessment Committee, PRAC) del Rapporto periodico di aggiornamento sulla sicurezza (Periodic Safety Update Report, PSUR) per nusinersen, le conclusioni scientifiche del Comitato dei medicinali per uso umano (Committee for Human Medicinal Products, CHMP) sono le seguenti:
Danish: Under hensyntagen til PRAC's vurderingsrapport om PSUR'en/PSUR'erne for nusinersen er CHMP nået frem til følgende videnskabelige konklusioner:
Italian: CS5 (n. 3) CS5 (n. 2) CS3A CS3B-attivo + CS11 CS11 (CS3B-procedura simulata) CS3B-procedura simulata
Danish: CS5 (nr. 3) CS5 (nr. 2) CS3A CS3B-aktiv + CS11 CS11 (CS3B-sham) CS3B-sham
Italian: Diidrogenofosfato di sodio diidrato, fosfato disodico, cloruro di sodio, cloruro di potassio, cloruro di calcio diidrato, cloruro esaidrato di magnesio, idrossido di sodio, acido cloridrico, acqua per preparazioni iniettabili.
Danish: Natriumdihydrogenphosphatdihydrat, dinatriumphosphat, natriumchlorid, kaliumchlorid, calciumchloriddihydrat, magnesiumchloridhexahydrat, natriumhydroxid, saltsyre, vand til injektionsvæsker.
Italian: Ogni confezione di Spinraza contiene un flaconcino.
Danish: Hver yderkarton med Spinraza indeholder ét hætteglas.
Italian: I pazienti in questo studio avevano una maggiore probabilità di sviluppare SMA di tipo I o II.
Danish: Patienterne i dette studie blev vurderet til at have størst sandsynlighed for at udvikle type I eller II SMA.
Italian: Nei pazienti con riduzione del livello di coscienza devono essere considerati accertamenti per possibile idrocefalo.
Danish: Det bør overvejes at foretage en udredning for hydrocephalus hos patienter med nedsat bevidsthedsniveau.
Italian: Ogni ml contiene 2,4 mg di nusinersen.
Danish: Hver ml indeholder 2,4 mg nusinersen.
Italian: In questi pazienti, è stato osservato un miglioramento medio di 28,6 metri (DS 47,22, n = 12) al Giorno 253 e di 86,5 metri (DS 40,58, n = 8) al Giorno 1050.
Danish: Hos disse patienter blev der observeret en gennemsnitlig forbedring på 28,6 meter (SD 47,22, n=12) på dag 253 og 86,5 meter (SD 40,58, n=8) på dag 1050.
Italian: Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla scatola dopo "Scad".
Danish: Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på yderkartonen efter EXP. Udløbsdatoen er den sidste dag i den nævnte måned.
Italian: - Ogni ml contiene 2,4 mg di nusinersen.
Danish: - Hver ml indeholder 2,4 mg nusinersen.
Italian: Per alcuni di questi pazienti, il trattamento dell'idrocefalo ha richiesto l'impianto di un dispositivo chiamato derivazione ventricolo-peritoneale.
Danish: Hos nogle af disse patienter var det nødvendigt at implantere en anordning, der kaldes en ventrikulo-peritoneal shunt, til behandling af hydrocephalus.
Italian: L'inizio del trattamento più precoce dopo l'insorgenza dei sintomi ha prodotto un miglioramento anticipato e più pronunciato della funzione motoria, rispetto ai pazienti con inizio del trattamento tardivo; tuttavia, entrambi i gruppi hanno osservato benefici rispetto al controllo con procedura simulata.
Danish: En hurtigere behandlingsstart efter symptomdebut førte til tidligere og større forbedringer i motorisk funktion end for personer med en senere behandlingsstart.
Italian: 19,7% (IC al 95%: 10,9; p=0,0811
Danish: 19,7 % (95 % CI: 10,9; p=0,0811
Italian: 0,5 (IC al 95%: -0,6; 1,6)
Danish: 0,5 (95 % CI: -0,6; 1,6)
Italian: Sono stati osservati ulteriori miglioramenti dei punteggi medi delle motor milestones totali (HINESezione 2) (2,1; DS 4,36; n=22) e CHOP INTEND (4,68; DS 3,993, n=22) dal basale al giorno 304 dello studio CS11.
Danish: Yderligere forbedring i gennemsnitlige totale motoriske milepæl-scorer (HINE afsnit 2) (2,1; SD 4,36; n=22) og CHOP INTEND (4,68; SD 3,993, n=22) blev observeret fra baseline til dag 304 i studie CS11.
Italian: 5Secondo la sezione 2 dell'Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE): aumento ≥ 2 punti [o punteggio massimo] della capacità di calciare, OPPURE aumento ≥ 1 punto delle motor milestones di controllo della testa, rotolamento, capacità di star seduti, gattonamento, capacità di stare in posizione eretta o deambulazione, E miglioramento in più categorie di motor milestones rispetto al peggioramento, definito come responder per questa analisi primaria.
Danish: 2: ≥2 point forbedring [eller maksimal score] i evne til at sparke, ELLER ≥1 point forbedring i de motoriske milepæle hovedkontrol, rulle, sidde, kravle, stå eller gå OG forbedring i flere kategorier af motoriske milepæle end forværring, defineret som respons i denne primære analyse.
Italian: Si raccomanda di rimuovere il volume di LCS equivalente al volume di Spinraza da iniettare, prima della somministrazione di Spinraza.
Danish: Det anbefales, at et volumen af CSF, der svarer til det volumen Spinraza, der skal injiceres, udtages før administration af Spinraza.
Italian: Tutti i pazienti che hanno ricevuto Spinraza erano vivi all'iniziale conclusione della Parte 1, tuttavia un paziente nel braccio di controllo è morto al giorno 289 dello studio.
Danish: En af patienterne i kontrolarmen døde dog ved dag 289 i studiet.
Italian: Se non è disponibile la refrigerazione, Spinraza può essere conservato nell'imballaggio originale, al riparo dalla luce o a temperatura pari o inferiore a 30°C, fino a 14 giorni.
Danish: Hvis der ikke er et tilgængeligt køleskab, kan Spinraza opbevares i den originale yderkarton beskyttet mod lys ved eller under 30 °C i op til 14 dage.
Italian: Se non è disponibile la refrigerazione, Spinraza può essere conservato nell'imballaggio originale, al riparo dalla luce o a temperatura pari o inferiore a 30°C fino a 14 giorni.
Danish: Hvis der ikke er noget tilgængeligt køleskab, kan Spinraza opbevares i den originale yderkarton beskyttet mod lys ved eller under 30 °C i op til 14 dage.
Italian: Tra questi pazienti si sono osservati stabilizzazione o miglioramento dei punteggi medi HFMSE (1,4; DS 4,02) e RULM (2,1; DS 2,56) dal basale al giorno 265 nello studio CS11.
Danish: For disse patienter blev der observeret stabilisering eller forbedring i gennemsnitlig HFMSE-score (1,4; SD 4,02) og RULM-score (2,1; SD 2,56) fra baseline til dag 265 i studie CS11.
Italian: Tra i pazienti che hanno iniziato il trattamento con Spinraza nello studio CS4 (n=39), si sono osservati stabilizzazione o ulteriori miglioramenti dei punteggi medi HFMSE (0,2; DS 3,06) e RULM (0,7; DS 2,69) dal basale al giorno 265 nello studio CS11.
Danish: For de patienter, der startede på behandling med Spinraza i studie CS4 (n=39), blev der observeret stabilisering eller yderligere forbedringer i gennemsnitlig HFMSE-score (0,2; SD 3,06) og RULMscore (0,7; SD 2,69) fra baseline til dag 265 i studie CS11.
Italian: La distanza 6MWT media è stata 278,5 metri (DS 206,46) al Giorno 253 e 333,6 metri (DS 176,47) al Giorno 1050.
Danish: Den gennemsnitlige 6MWT-afstand var 278,5 meter (SD 206,46) på dag 253 og 333,6 meter (SD 176,47) på dag 1050.
Italian: Idrocefalo
Danish: Hydrocephalus
Italian: 1 I dati per i pazienti senza una visita al Mese 15 sono stati imputati mediante il metodo dell'imputazione multipla
Danish: 1Data for patienter uden et besøg ved måned 15 blev beregnet ved hjælp af den multiple imputeringssmetode 2Error bars angiver +/- standardfejl
Italian: 5,9% (IC al 95%: 0,7;
Danish: 5,9 % (95 % CI: 0,7;
Italian: Il punteggio totale medio è stato 13,8 (SD 3,09) al Giorno 253 e 15,7 (SD 1,92) al Giorno 1050.
Danish: Den gennemsnitlige totale score var 13,8 (SD 3,09) på dag 253 og 15,7 (SD 1,92) på dag 1050.
Italian: Sono stati osservati miglioramenti dal basale dei punteggi medi delle motor milestones totali (HINE-Sezione 2) (1,2; DS 1,8; n=12) e CHOP INTEND (3,58; DS 7,051, n=12) al giorno 304 dello studio CS11.
Danish: Der blev observeret forbedring i gennemsnitlige totale motoriske milepæl-scorer (HINE afsnit 2) (1,2; SD 1,8; n=12) og CHOP INTEND (3,58; SD 7,051, n=12) fra baseline til dag 304 i studie CS11.
Italian: Nella popolazione neonatale esposta a Spinraza non è stato possibile valutare alcuni eventi avversi comunemente associati a puntura lombare (ad es. cefalea e dolore dorsale), data la limitata comunicazione adeguata a tale fascia d'età.
Danish: Visse bivirkninger, der er almindeligt forbundet med lumbalpunktur (f.eks. hovedpine og rygsmerter), kunne ikke vurderes i spædbørnspopulationen, der blev eksponeret for Spinraza, på grund af den begrænsede kommunikation, der er mulig med denne aldersgruppe.
Italian: Neonati pre-sintomatici
Danish: Præsymptomatiske spædbørn
Italian: - Gli altri componenti sono diidrogenofosfato di sodio diidrato, fosfato disodico, cloruro di sodio,
Danish: - Øvrige indholdsstoffer: natriumdihydrogenphosphatdihydrat, dinatriumphosphat,
Italian: -1,0% (IC al 95%: -2,5, 0,5)
Danish: -1,0 (95 % CI: 2,5; 0,5)
Italian: Lo studio CS3B (ENDEAR) è stato uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con procedura simulata, condotto in 121 neonati sintomatici di età ≤ 7 mesi, con diagnosi di SMA (insorgenza dei sintomi prima dei 6 mesi di età).
Danish: Studie CS3B (ENDEAR) var et fase 3, randomiseret, dobbeltblindet studie med sham (imiteret) kontrol, der blev udført hos 121 symptomatiske spædbørn i alderen ≤ 7 måneder med en SMAdiagnose (symptomdebut før 6-måneders-alderen).
Italian: Nusinersen è stato ben tollerato in studi di tossicità a dosi ripetute (14 settimane e 53 settimane) con somministrazione intratecale in scimmie cynomolgus di giovane età.
Danish: I toksicitetsstudier med gentagne doser (efter 14 uger og 53 uger) med intratekal administration til unge cynomolgus-aber var nusinersen veltolereret.
Italian: L'analisi di PK di popolazione suggerisce l'improbabilità che la etnia influisca sulla PK di nusinersen.
Danish: Den populationsfarmakokinetiske analyse tyder på, at racen ikke påvirker farmakokinetikken for nusinersen.
Italian: Spinraza 12 mg soluzione iniettabile nusinersen
Danish: Spinraza 12 mg injektionsvæske, opløsning nusinersen
Italian: Spinraza è somministrato mediante iniezione nella parte inferiore della schiena.
Danish: Spinraza gives som en injektion i lænden.
Italian: Confezione da un flaconcino per scatola.
Danish: Pakningsstørrelse med et hætteglas pr. karton.
Italian: Ogni flaconcino da 5 ml contiene nusinersen sodico equivalente a 12 mg di nusinersen (2,4 mg/ml).
Danish: Hvert 5 ml hætteglas indeholder nusinersennatrium svarende til 12 mg nusinersen (2,4 mg/ml)
Italian: Cloruro di potassio
Danish: Kaliumchlorid
Italian: Il flaconcino di Spinraza deve essere ispezionato prima della somministrazione per rilevare l'eventuale presenza di particelle.
Danish: Hætteglasset med Spinraza skal inspiceres for partikler før administration.
Italian: All'analisi finale, una percentuale di pazienti maggiore in misura statisticamente significativa ha raggiunto la definizione di responder per tappe di sviluppo motorio (motor milestones) nel gruppo Spinraza (51%), rispetto al gruppo di controllo con procedura simulata (0%) (p < 0,0001).
Danish: Ved den endelige analyse opnåede en statistisk signifikant større procentdel af patienter definitionen på motorisk milepæl-respons i Spinraza-gruppen (51 %) sammenlignet med sham-kontrolgruppen
Italian: Segnalazione degli effetti indesiderati Se lei o suo figlio manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all'infermiere.
Danish: Indberetning af bivirkninger Hvis du eller dit barn oplever bivirkninger, bør du tale med din læge eller sygeplejerske.
Italian: Tossicità renale è stata osservata dopo la somministrazione di altri oligonucleotidi antisenso per via sottocutanea o endovenosa.
Danish: Nyretoksicitet er observeret efter administration af andre subkutant eller intravenøst administrerede antisense-oligonukleotider.
Italian: Un miglioramento sostenuto è stato osservato in pazienti con SMA di tipo II che hanno manifestato un miglioramento medio rispetto al punteggio HFMSE al basale di 5,1 (DS 4,05 - n = 11) al Giorno 253 e di 9,1 (DS 6,61 - n = 9) al Giorno 1050.
Danish: Der blev observeret en vedvarende forbedring hos patienter med type II SMA, som havde en gennemsnitlig forbedring fra baseline i HFMSE-score på 5,1 (SD 4,05, n=11) på dag 253 og 9,1(SD 6,61, n=9) på dag 1050.
Italian: Non sono stati osservati effetti sulla fertilità maschile o femminile negli studi di tossicità sugli animali (vedere paragrafo 5.3).
Danish: I toksicitetsstudier med dyr blev der ikke observeret nogen virkning på fertiliteten hos hanner eller hunner (se pkt.
Italian: Lo studio CS4 (CHERISH) era uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con procedura simulata, condotto in 126 pazienti sintomatici con diagnosi di SMA a insorgenza più tardiva (esordio dei sintomi dopo i 6 mesi di età).
Danish: Studie CS4 (CHERISH) var et fase 3, randomiseret, dobbeltblindet studie med sham-kontrol, der blev udført hos 125 symptomatiske patienter med en senere debut af SMA (symptomdebut efter 6-måneders-alderen).
Italian: Insorgenza più tardiva
Danish: Senere debut
Italian: 1CS4 è stato interrotto dopo analisi statistica positiva sull'endpoint primario all'analisi ad interim (un miglioramento statisticamente significativo rispetto al punteggio HFMSE al basale è stato osservato nei pazienti trattati con Spinraza, rispetto ai pazienti di controllo con procedura simulata (Spinraza vs controllo procedura simulata: 4,0 vs -1,9; p = 0,0000002))
Danish: 1CS4 blev stoppet efter en positiv statistisk analyse af det primære endepunkt ved interimanalysen (statistisk signifikant forbedring fra baseline-HFMSE-score blev observeret hos Spinraza-behandlede patienter sammenlignet med sham-kontrolpatienterne (Spinraza vs. sham-kontrol: 4,0 vs. -1,9; p=0,0000002)) 2Vurderet ved hjælp af Intent to Treat-populationen (Spinraza n=84; Sham-kontrol n=42); data for patienter uden et besøg ved måned 15 blev beregnet ved hjælp af den multiple imputeringsmetode 3Mindste kvadraters gennemsnit
Italian: Nei pazienti con SMA di tipo II è stato eseguito il test modulare degli arti superiori, con un miglioramento medio di 1,9 (DS 2,68 - n = 11) al Giorno 253 e di 3,5 (DS 3,32 - n = 9) al Giorno 1050.
Danish: Hos patienter med Type II SMA blev Upper Limb Module-testen udført med en gennemsnitlig forbedring på 1,9 (SD 2,68, n=11) på dag 253 og 3,5 (SD 3,32, n=9) på dag 1050.
Italian: Il punteggio totale medio è stato 49,8 (DS 12,46) al Giorno 253 e 52,6 (DS 12,78) al Giorno 1050.
Danish: Den gennemsnitlige totale score var 49,8 (SD 12,46) på dag 253 og 52,6 (SD 12,78) på dag 1050.
Italian: 3,9 (IC al 95%: 3,0; 4,9) p=0,0000001
Danish: 3,9 (95 % CI: 3,0; 4,9) p=0,0000001
Italian: I pazienti con SMA di tipo III hanno dimostrato un miglioramento medio rispetto al punteggio HFMSE al basale di 1,3 (DS 1,87, n = 16) al Giorno 253 e di 1,2 (DS 4,64 - n = 11) al Giorno 1050.
Danish: Patienter med type III SMA viste en gennemsnitlig forbedring fra baseline HFMSE-score på 1,3 (SD 1,87, n=16) på dag 253 og 1,2 (SD 4,64, n=11) på dag 1050.
Italian: 4,2 (IC al 95%: 3,4; 5,0) p=0,00000016
Danish: 4,2 (95 % CI: 3,4; 5,0) p=0,00000016
Italian: L'età mediana di insorgenza dei segni e sintomi clinici di SMA è stata 6,5 settimane e 8 settimane rispettivamente per i pazienti trattati con Spinraza vs pazienti di controllo con procedura simulata, e il 99% dei pazienti aveva 2 copie del gene SMN2 e pertanto si riteneva avere una maggiore probabilità di sviluppare SMA di tipo I. L'età mediana dei pazienti al ricevimento della prima dose è stata 164,5 giorni per i pazienti trattati e 205 giorni per i pazienti di controllo con procedura simulata.
Danish: Medianalderen for debut af kliniske tegn og symptomer på SMA var hhv. 6,5 uger og 8 uger for Spinraza-behandlede patienter versus sham-kontrolpatienter, hvor 99 % af patienterne havde 2 kopier af SMN2-genet, og derfor var blevet vurderet til at have den største sandsynlighed for at udvikle type 1 SMA.
Italian: L'uso di Spinraza non è stato studiato in pazienti con compromissione renale.
Danish: Spinraza er ikke blevet undersøgt hos patienter med nedsat nyrefunktion.
Italian: Se ha dubbi, consulti il medico o l'infermiere prima che lei o suo figlio riceva Spinraza.
Danish: Kontakt lægen eller sundhedspersonalet, før du eller dit barn får Spinraza, hvis du er i tvivl.
Italian: L'atrofia muscolare spinale è causata dalla carenza di una proteina chiamata fattore di sopravvivenza dei motoneuroni (SMN) nell'organismo, che comporta la perdita di cellule nervose nel midollo spinale, con conseguente debolezza dei muscoli delle spalle, delle anche, delle cosce e della parte superiore della schiena.
Danish: Dette resulterer i et tab af nerveceller i rygmarven og fører til muskelsvaghed i skuldre, hofter, lår og den øvre del af ryggen.
Italian: Se necessario, i flaconcini integri di Spinraza possono essere estratti dal frigorifero e rimessi.
Danish: Uåbnede hætteglas med Spinraza kan fjernes fra og sættes tilbage i køleskabet, hvis det er nødvendigt.
Italian: , cloruro di potassio, cloruro di calcio diidrato, cloruro esaidrato di magnesio, idrossido di sodio,
Danish: natriumchlorid, kaliumchlorid, calciumchloriddihydrat, magnesiumchloridhexahydrat,
Italian: A discrezione del medico, può essere considerato l'impiego dell'ecografia o di altre tecniche di imaging per guidare la somministrazione intratecale di Spinraza.
Danish: Anvendelse af ultralyd eller andre teknikker til billeddannelse til at guide intratekal administration af Spinraza kan overvejes efter lægens vurdering.
Italian: 56,8% (IC al 95%: 45,6; p=0,00065
Danish: 56,8 % (95 % CI:45,6; 68,1) P=0,00065
Italian: L'uso di Spinraza non è stato studiato in pazienti con compromissione epatica.
Danish: Spinraza er ikke blevet undersøgt hos patienter med nedsat leverfunktion.
Italian: Esiste il rischio di comparsa di reazioni avverse nell'ambito della procedura di puntura lombare (ad es. cefalea, dolore dorsale, vomito; vedere paragrafo 4.8).
Danish: Der er en risiko for forekomst af bivirkninger i forbindelse med lumbalpunkturproceduren (f.eks. hovedpine, rygsmerter, opkastning, se pkt.
Italian: Cloruro di calcio diidrato Cloruro esaidrato di magnesio Idrossido di sodio (per l'aggiustamento del pH) Acido cloridrico (per l'aggiustamento del pH) Acqua per preparazioni iniettabili
Danish: Calciumchloriddihydrat Magnesiumchloridhexahydrat Natriumhydroxid (til pH-justering) Saltsyre (til pH-justering) Vand til injektionsvæsker
Italian: CS11, la maggioranza era viva e ancora senza ventilazione permanente al momento dell'analisi ad interim.
Danish: Blandt patienter uden permanent ventilering ved baseline i studie CS11 var de fleste i live og uden permanent ventilering på tidspunktet for interimanalysen.
Italian: acido cloridrico, acqua per preparazioni iniettabili.
Danish: natriumhydroxid, saltsyre, vand til injektionsvæsker.
Italian: L'endpoint primario era la percentuale di pazienti che conseguivano un miglioramento in una o più categorie nelle motor milestones (secondo la sezione 2 HINE: aumento ≥ 2 punti [o punteggio massimo] della capacità di calciare o afferrare volontariamente, OPPURE aumento ≥ 1 punto delle motor milestones di controllo della testa, rotolamento, capacità di star seduti, gattonamento, capacità di stare in posizione eretta o deambulazione).
Danish: Det primære endepunkt var andelen af patienter, der oplevede forbedring i en eller flere kategorier af motoriske milepæle (i henhold til HINE afsnit 2: ≥2 point forbedring [eller maksimal score] i evnen til
Italian: 64) tra i pazienti con 2 copie del gene SMN2 e 62,6 (58 - 64) tra i pazienti con 3 copie del geneSMN2.
Danish: Den gennemsnitlige CHOP INTEND-score ved den sidste vurdering var 61,0 (46-64) blandt patienter med 2 SMN2-kopier og 62,6 (58-64) blandt patienter med 3 SMN2-kopier.
Italian: Al giorno 700, 7 pazienti su 11 (64%) con 2 copie del gene SMN2 e 0 pazienti su 5 (0%) con 3 copie del gene SMN2, hanno soddisfatto i criteri definiti dal protocollo di SMA con manifestazioni cliniche, tuttavia tali pazienti hanno registrato un aumento di peso e raggiunto motor milestones WHO in contrasto con la SMA di tipo I. Un confronto del raggiungimento delle motor milestones tra i pazienti con SMA sintomatica ad insorgenza neonatale e SMA pre-sintomatica è riportato nella Figura 3.
Danish: Ved dag 700 opfyldte 7 ud af 11 patienter (64 %) med 2 SMN2-genkopier og 0 ud af 5 patienter (0 %) med 3 SMN2-kopier de protokoldefinerede kriterier for klinisk manifestation af SMA.
Italian: Nel corso degli studi clinici di Spinraza non sono state osservate complicanze gravi della puntura lombare, come infezioni gravi.
Danish: Der er ikke observeret alvorlige komplikationer, såsom alvorlige infektioner, fra lumbalpunkturen i de kliniske studier med Spinraza..
Italian: - Ogni flaconcino da 5 ml contiene nusinersen sodico equivalente a 12 mg di nusinersen.
Danish: - Hvert 5 ml hætteglas indeholder nusinersennatrium svarende til 12 mg nusinersen.
Italian: Il punteggio totale medio è stato 26,4 (DS 11,91) al Giorno 253 e 31,3 (DS 13,02) al Giorno 1050; non è stato osservato alcun plateau.
Danish: Den gennemsnitlige totale score var 26,4 (SD 11,91) på dag 253 og 31,3 (SD 13,02) på dag 1050.
Italian: Ogni flaconcino è monouso.
Danish: Hvert hætteglas er til engangsbrug.
Italian: 4 Valutato utilizzando la popolazione per la valutazione di efficacia al Mese 15 (Spinraza n = 66; controllo con procedura simulata n = 34); in caso di dati mancanti, le analisi si basano su dati imputati 5 Basato sulla regressione logistica con effetto del trattamento e aggiustamento per l'età di ogni soggetto allo screening e il punteggio HFMSE al basale
Danish: 4Vurderet ved hjælp af måned 15-gruppen for effektevaluering (Spinraza n=66; Sham-kontrol n=34); analyser baseret på imputerede data, når data mangler.
Italian: Ogni flaconcino da 5 ml contiene nusinersen sodico equivalente a 12 mg di nusinersen.
Danish: Hvert 5 ml hætteglas indeholder nusinersennatrium svarende til 12 mg nusinersen.
Italian: CS7 è uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, con procedura simulata su pazienti sintomatici con diagnosi di SMA ad insorgenza in età neonatale (≤6 mesi) o ad insorgenza più tardiva (>6 mesi) e 2 o 3 copie del gene SMN2 (Parte 1), seguito da una fase di estensione in aperto a lungo termine (Parte 2).
Danish: eller senere debut af SMA (>6 måneder) samt 2 eller 3 kopier af SMN2 (del 1), efterfulgt af en længerevarende åben forlængelsesfase (del 2).
Italian: La prima dose deve essere seguita da altre 3 dosi, dopo 2, 4 e 9 settimane e successivamente da una dose ogni 4 mesi.
Danish: Den første dosis skal efterfølges af 3 yderligere doser efter 2, 4 og 9 uger og derefter én dosis hver 4. måned.
Italian: Il trattamento deve proseguire fino a quando il paziente ne trae beneficio.
Danish: Behandlingen bør fortsættes, så længe det er til fordel for patienten.
Italian: Questo sostituisce la proteina mancante, alleviando così i sintomi della malattia.
Danish: Det erstatter det manglende protein og mindsker derved symptomerne på sygdommen.
Italian: Nella sua valutazione, l'Agenzia europea per i medicinali ha riconosciuto la natura grave della malattia e la necessità urgente di trattamenti efficaci.
Danish: I sin vurdering erkendte Det Europæiske Lægemiddelagentur sygdommens alvorlige karakter og det tvingende behov for effektiv behandling.
Italian: Nei neonati non è stato possibile valutare alcuni effetti indesiderati, in quanto questi non erano in grado di comunicarli.
Danish: Hos spædbørn kunne nogle bivirkninger ikke vurderes, da de ikke kunne give udtryk for dem.
Italian: Questo è il riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Spinraza.
Danish: Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Spinraza.