FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
German: Sie dürfen Orphacol nach dem auf dem Umkarton nach „Verwendbar bis" und der Blisterpackung nach „Verw.
Italian: Non usi Orphacol dopo la data di scadenza che è riportata sul cartone e sul blister dopo "Scad.".
German: Wenn Sie die Einnahme von Orphacol vergessen haben
Italian: Se dimentica di prendere Orphacol
German: Erwartungsgemäß zeigen die Patienten bei der Diagnosestellung eine gewisse Leberfunktionsstörung, die sich unter der Cholsäuretherapie bessert.
Italian: Ci si attende che i pazienti presentino un certo grado di compromissioneepatica alla diagnosi che migliora con la terapia con acido colico.
German: Bei Säuglingen und Kindern, die keine Kapseln schlucken können, kann man die Kapseln öffnen und den Inhalt in Säuglingsnahrung oder Saft geben.
Italian: Nel caso di lattanti e bambini che non possono ingoiare le capsule, le capsule possono essere aperte e il loro contenuto aggiunto a latte per bambini o succo.
German: Name und Anschrift des (der) Hersteller(s), der (die) für die Chargenfreigabe verantwortlich ist (sind)
Italian: Nome e indirizzo del(i) produttore(i) responsabile(i) del rilascio del lotto
German: Die Europäische Arzneimittel-Agentur wird jegliche neuen Informationen, die verfügbar werden, jährlich bewerten und, falls erforderlich, wird die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels aktualisiert werden.
Italian: L'Agenzia europea dei medicinali esaminerà annualmente qualsiasi nuova informazione che si renderà disponibile sul medicinale e questo riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) verrà aggiornato, se necessario.
German: Wie ist Orphacol aufzubewahren?
Italian: Come conservare Orphacol
German: Tabellarische Auflistung der unerwünschten Wirkungen In der folgenden Tabelle sind die in der Literatur unter der Behandlung mit Cholsäure berichteten Nebenwirkungen aufgeführt.
Italian: La tabella seguente elenca le reazioni avverse osservate in letteratura durante il trattamento con acido colico.
German: Wie ist Orphacol einzunehmen?
Italian: Come prendere Orphacol
German: Orphacol ist als längliche Hartkapseln (Kapseln) erhältlich.
Italian: Orphacol è disponibile in capsule rigide di forma oblunga.
German: Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie schwanger werden möchten.
Italian: Chieda consiglio al medico se sta pianificando una gravidanza.
German: GEBRAUCHSINFORMATION: INFORMATION FÜR DEN ANWENDER Orphacol 50 mg Hartkapseln Orphacol 250 mg Hartkapseln
Italian: FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER L'UTILIZZATORE Orphacol 50 mg capsule rigide Orphacol 250 mg capsule rigide Acido colico
German: Die Behandlung ist von einem erfahrenen Gastroenterologen/Hepatologen bzw. bei Kindern und Jugendlichen von einem pädiatrischen Gastroenterologen/Hepatologen einzuleiten und zu überwachen.
Italian: Il trattamento deve essere iniziato e monitorato da un gastroenterologo/epatologo esperto o da un gastroenterologo/epatologo pediatrico nel caso di pazienti in età pediatrica.
German: Das Grundprinzip der Behandlung besteht in der Wiederherstellung der Gallensäure-abhängigen Komponente des Gallenflusses und damit der Wiederherstellung der Gallensekretion und der biliären Elimination toxischer Metaboliten, in der Inhibition der Produktion toxischer Gallensäuremetaboliten durch negative Rückkopplung auf Cholesterin-7α-Hydroxylase, das geschwindigkeitsbegrenzende Enzym im Rahmen der Gallensäuresynthese, und einer Verbesserung der Nährstoffversorgung des Patienten durch Korrektur der intestinalen Malabsorption von Fett und fettlöslichen Vitaminen.
Italian: Il razionale della terapia consiste in: ripristino della componente del flusso biliare dipendente dagli acidi biliari, che permette a sua volta il ripristino della secrezione biliare e dell'eliminazione biliare dei metaboliti tossici; inibizione della produzione dei metaboliti tossici degli acidi biliari con un feedback negativo sulla colesterolo 7α-idrossilasi, che rappresenta l'enzima limitante della sintesi degli acidi biliari stessi; miglioramento delle condizioni nutrizionali del paziente con la correzione del malassorbimento intestinale dei grassi e delle vitamine liposolubili.
German: Die Ziele dieses Überwachungsprogramms sind, die gesammelten Daten über die Wirksamkeit und Sicherheit bei der Behandlung angeborener Störungen der Synthese primärer Gallensäuren infolge von 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel mit Orphacol bei Säuglingen, Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen auszuwerten.
Italian: Gli obiettivi di questo programma di sorveglianza consistono nel monitorare i dati raccolti sull'efficacia e sulla sicurezza del trattamento di anomalie congenite nella sintesi di acidi biliari primari a causa di deficit di 3β-idrossi-Δ5-C27-steroide ossidoreduttasi o di deficit di Δ4-3-ossosteroide-5β-reduttasi con Orphacol in neonati, bambini, adolescenti e adulti.
German: Patienten mit engeschränkter Leberfunktion sind engmaschig zu überwachen.
Italian: I pazienti con compromissione epatica devono essere strettamente monitorati.
German: Bei Nichtbehandlung dominieren nicht physiologische cholestatische und hepatotoxische Gallensäuremetaboliten in der Leber, im Serum und im Urin.
Italian: In assenza di terapia, nel fegato, nel siero e nelle urine prevalgono i metaboliti non fisiologici degli acidi biliari ad azione colestatica ed epatotossici.
German: 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel
Italian: Deficit di 3β-idrossi-Δ5-C27-steroide ossidoreduttasi
German: Halten der Juckreiz und/oder die Durchfälle länger als drei Tage an, informieren Sie Ihren Arzt.
Italian: Informi il medico se il prurito e/o la diarrea durano più di tre giorni.
German: Wenn dies bei Ihnen der Fall sein sollte, wird Ihr Arzt über das weitere Vorgehen entscheiden.
Italian: Il medico deciderà cosa fare se questo accade.
German: In allen Altersgruppen liegt die Mindestdosis bei 50 mg, und die Dosisanpassung erfolgt in 50-mg-Schritten.
Italian: In tutti i gruppi di età la dose minima è di 50 mg e la dose va adeguata con variazioni di 50 mg. Negli adulti la dose quotidiana non deve superare i 500 mg.
German: Die übliche Anfangsdosis beträgt bei Säuglingen und Kleinkindern, Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen 5 bis 15 mg pro Kilogramm Körpergewicht täglich.
Italian: La dose abituale è da 5 a 15 mg per kg di peso corporeo ogni giorno in lattanti, bambini, adolescenti e adulti.
German: Der verbleibende Anteil wird durch Reduktion der 7α-Hydroxy-Gruppe von Darmbakterien zu Deoxycholsäure (3α, 12α-Dihydroxy)
Italian: La parte residua viene trasformata per riduzione del gruppo ossidrilico 7α ad acido desossicolico (3α, 12α-diidrossi) da parte dei batteri intestinali.
German: Zu einem geringen Anteil werden Gallensäuren über den Urin ausgeschieden.
Italian: Una piccola frazione degli acidi biliari viene escreta con le urine.
German: Insgesamt werden die Ergebnisse einer Cholsäurebehandlung von etwa 60 Patienten mit 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel in der Literatur berichtet.
Italian: In generale, in letteratura sono descritti i risultati del trattamento con acido colico in circa 60 pazienti con deficit di 3β-idrossi-Δ5-C27-steroide ossidoreduttasi.
German: Die Spiegel der pathologischen Gallensäuremetaboliten, die bei 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel (3β, 7α-Dihydroxy- und 3β, 7α, 12α-Trihydroxy-5-cholensäuren) oder bei Δ4-3-Oxosteroid-5β-ReductaseMangel (3-Oxo-7α-hydroxy- und 3-Oxo-7α, 12α-dihydroxy-4-Cholensäuren) synthetisiert werden, sind zu bestimmen.
Italian: Devono essere dosate le concentrazioni dei metaboliti anormali di acidi biliari sintetizzati nel deficit di 3β-idrossi-Δ5-C27-steroide ossidoreduttasi (3β, 7a-diidrossi- e 3β, 7a, 12a-triidrossi-5-acido colenico) o nel deficit di Δ4-3ossosteroide-5β-reduttasi (3-oxo-7a-idrossi- e 3-oxo-7a, 12a-diidrossi-4-acido colenico).
German: Bei Patienten mit einem angeborenen Mangel an 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase und Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase ist die Biosynthese primärer Gallensäuren vermindert oder fehlt ganz.
Italian: Nei pazienti con deficit congenito di 3β-idrossi-Δ5-C27-steroide ossidoreduttasi o deficit di Δ4-3-ossosteroide-5β-reduttasi la biosintesi degli acidi biliari primari è ridotta o assente.
German: Die in der Literatur berichtete klinische Erfahrung stammt von einer Patientenpopulation mit angeborenem 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-ReductaseMangel, die vorwiegend Säuglinge und Kleinkinder ab einem Alter von einem Monat, Kinder und Jugendliche umfasst.
Italian: L'esperienza clinica descritta in letteratura proviene da popolazioni di pazienti con deficit congenito di 3βidrossi-Δ5-C27-steroide ossidoreduttasi o di Δ4-3-ossosteroide-5β-reduttasi che comprende principalmente lattanti a partire da 1 mese di età, bambini e adolescenti.
German: Transaminasen erhöht Gallensteine
Italian: Aumento delle transaminasi Calcoli biliari
German: Basierend auf Studien zur Sicherheitspharmakologie, Toxizität bei wiederholter Gabe, Reproduktionstoxizität, Genotoxizität und zum kanzerogenen Potenzial lassen die vorliegenden nicht klinischen Daten in der Literatur keine besonderen Gefahren für den Menschen erkennen.
Italian: I dati non-clinici disponibili in letteratura non rivelano rischi particolari per l'uomo sulla base di studi convenzionali di safety pharmacology, tossicità a dosi ripetute, genotossicità, potenziale cancerogeno e tossicità riproduttiva.
German: Bei Patienten mit kürzlich diagnostizierter familiärer Hypertriglyzeridämie bzw. einer familiären Vorgeschichte dieser Erkrankung wird Cholsäure im Darmtrakt u. U. schlecht resorbiert.
Italian: I pazienti con un'ipertrigliceridemia familiare di nuova diagnosi o con anamnesi familiare per questa malattia possono assorbire scarsamente l'acido colico dall'intestino.
German: Orphacol ist angezeigt zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangels oder eines Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangels bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 Monat bis 18 Jahren und bei Erwachsenen.
Italian: Orphacol è indicato per il trattamento dei difetti congeniti della sintesi degli acidi biliari primari causati dal deficit di 3β-idrossi-Δ5-C27-steroide ossidoreduttasi o deficit di Δ4-3-ossosteroide-5β-reduttasi in lattanti, bambini e adolescenti da 1 mese a 18 anni di età e negli adulti.
German: Berichte über klinische Erfahrungen in der Literatur liegen mit kleinen Kohorten von Patienten und in Form einzelner Fallbeschreibungen vor.
Italian: In letteratura vengono riferite esperienze cliniche su piccole coorti di pazienti e singoli casi clinici; il numero assoluto di pazienti è piccolo a causa della rarità di queste malattie.
German: Orphacol 250 mg: Jede Hartkapsel enthält 250 mg Cholsäure.
Italian: Orphacol 250 mg: ogni capsula dura contiene 250 mg di acido colico.
German: Bei Säuglingen und Kindern, die keine Kapseln schlucken können, kann man die Kapseln öffnen und den Inhalt in Säuglingsnahrung oder in für Säuglinge geeigneten Apfel/Orangensaft oder Apfel-/Aprikosensaft geben.
Italian: Per neonati e bambini che non possono deglutire le capsule, le capsule possono essere aperte e il loro contenuto aggiunto a latte per bambini o a succo di mela/arancia o mela/albicocca per bambini.
German: Bei Langzeitanwendung wurde die Bildung von Gallensteinen bei einer sehr begrenzten Anzahl von Patienten beschrieben.
Italian: In un numero molto limitato di pazienti è stato segnalato lo sviluppo di calcoli biliari associato al trattamento a lungo termine.
German: Die tägliche Dosis beträgt bei Säuglingen, Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen 5 bis 15 mg/kg.
Italian: La dose giornaliera va da 5 a 15 mg/kg in lattanti, bambini, adolescenti e adulti.
German: Orphacol 50 mg: Jede Hartkapsel enthält 50 mg Cholsäure.
Italian: Orphacol 50 mg: ogni capsula dura contiene 50 mg di acido colico.
German: Einnahme von Orphacol zusammen mit anderen Arzneimitteln
Italian: Altri medicinali e Orphacol
German: Diese Nebenwirkungen klangen nach einer Dosissenkung wieder ab und lassen auf eine Überdosierung schließen.
Italian: Queste reazioni sono diminuite dopo la riduzione di dosaggio e suggeriscono un sovradosaggio.
German: Frauen im gebärfähigen Alter, die mit Cholsäure behandelt werden, oder ihre Partner müssen keine kontrazeptiven Maßnahmen anwenden.
Italian: Non sono necessarie misure contraccettive per donne potenzialmente fertili trattate con acido colico o per i loro partner.
German: Es besteht die Gefahr von dauerhaften Leberschädigungen, wenn Sie die Einnahme von Orphacol abbrechen.
Italian: Se Lei sospende la terapia con Orphacol c'è il rischio di danneggiare il fegato in modo irreversibile.
German: Pharmazeutischer Unternehmer Laboratoires CTRS 63, rue de l'Est
Italian: 63, rue de l'Est
German: Die Anwendung von Phenobarbital bei Patienten mit 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel, die mit Cholsäure behandelt werden, ist kontraindiziert (siehe Abschnitt 4.3).
Italian: L'uso di fenobarbitale è controindicato in pazienti con deficit di 3β-idrossi-Δ5-C27-steroide ossidoreduttasi o di Δ4-3-ossosteroide-5β-reduttasi trattati con acido colico (vedere il paragrafo 4.3).
German: Bei Beginn der Behandlung und danach in regelmäßigen Abständen wird Ihr Arzt Ihnen Labortests für Ihr Blut, Ihren Urin und Ihre Leber verschreiben.
Italian: Il medico le prescriverà alcuni esami di sangue, urine e fegato all'inizio del trattamento e a intervalli regolari in seguito.
German: Falls Sie stillen oder stillen möchten, informieren Sie Ihren Arzt vor einer Einnahme von Orphacol hierüber.
Italian: Se il medico Le ha detto che Lei è intollerante verso alcuni zuccheri, contatti il medico prima di prendere Orphacol.
German: Gelatine (vom Rind), Titandioxid (E171), Indigocarmin (E132).
Italian: Rivestimento della capsula: gelatina (di origine bovina), biossido di titanio (E171), carminio indaco (E132).
German: Jede Hartkapsel enthält 250 mg Cholsäure.
Italian: Ogni capsula dura contiene 250 mg di acido colico.
German: Orphacol 250 mg: Gelatine, Titandioxid (E171), Indigocarmin (E132), Eisen(III)-hydroxidoxid x H2O (E172).
Italian: Orphacol 50 mg: gelatina, biossido di titanio (E171), carminio indaco (E132); Orphacol 250 mg: gelatina, biossido di titanio (E171), carminio indaco (E132), ossido di ferro giallo (E172).
German: Bitte nehmen Sie Orphacol erst nach Rücksprache mit Ihrem Arzt ein, wenn Ihnen bekannt ist, dass Sie unter einer Unverträglichkeit gegenüber bestimmten Zuckern leiden.
Italian: Prima di iniziare a prendere Orphacol comunichi al medico se Lei ha in programma di allattare o se sta allattando con latte materno.
German: Weiterhin werden die Ergebnisse einer Cholsäurebehandlung für sieben Patienten mit Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel über bis zu 14 Jahre in der Literatur berichtet.
Italian: In letteratura sono descritti i risultati del trattamento con acido colico in 7 pazienti con deficit di Δ4-3-ossosteroide-5β-reduttasi seguiti fino a un massimo di 14 anni.
German: Jede Hartkapsel enthält 50 mg Cholsäure.
Italian: Ogni capsula dura contiene 50 mg di acido colico.
German: Orphacol kann in der Stillzeit angewendet werden.
Italian: Orphacol può essere usato durante l'allattamento con latte materno.
German: Man geht davon aus, dass bei Patienten mit kürzlich diagnostizierter familiärer Hypertriglyzeridämie bzw. einer familiären Vorgeschichte dieser Erkrankung Cholsäure im Darmtrakt schlecht resorbiert wird.
Italian: È presumibile che i pazienti con nuova diagnosi o anamnesi di ipertrigliceridemia familiare assorbano poco l'acido colico nell'intestino.
German: Sonstige(r) Bestandteil(e) mit bekannter Wirkung: Lactose-Monohydrat (145,79 mg je Kapsel).
Italian: Eccipiente(i) con effetti noti: lattosio monoidrato (145,79 mg per capsula) Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
German: Vor der Anwendung Packungsbeilage beachten.
Italian: Leggere il foglio illustrativo prima dell'uso.
German: Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung des Arzneimittels haben, fragen Sie Ihren Arzt.
Italian: Se ha qualsiasi dubbio sull'uso di Orphacol, si rivolga al medico.
German: - wenn Sie allergisch gegen Cholsäure oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen
Italian: Prima di prendere Orphacol Non prenda Orphacol se è allergico all'acido colico o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).
German: EU/1/13/870/001 [30 Hartkapseln] EU/1/13/870/002 [60 Hartkapseln] EU/1/13/870/003 [120 Hartkapseln]
Italian: EU/1/13/870/001 [30 capsule rigide] EU/1/13/870/002 [60 capsule rigide] EU/1/13/870/003 [120 capsule rigide]
German: Für Patienten mit eingeschränkter Leberfunktion, die auf andere Ursachen als einen 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder einen Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel zurückzuführen ist, liegen keine Erfahrungen vor, und eine Dosisempfehlung kann nicht ausgesprochen werden.
Italian: Non esiste esperienza nei pazienti con compromissioneepatica dovuta a cause diverse dal deficit di 3βidrossi-Δ5-C27-steroide ossidoreduttasi o deficit di Δ4-3-ossosteroide-5β-reduttasi e non è possibile fornire raccomandazioni sulla dose.
German: - Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Italian: - Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o al farmacista.
German: EU/1/13/870/004 [30 Hartkapseln] EU/1/13/870/005 [60 Hartkapseln] EU/1/13/870/006 [120 Hartkapseln]
Italian: EU/1/13/870/004 [30 capsule rigide] EU/1/13/870/005 [60 capsule rigide] EU/1/13/870/006 [120 capsule rigide]
German: EMA/572393/2013 EMEA/H/C/001250
Italian: EMEA/H/C/001250
German: Am 12. September 2013 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Orphacol in der gesamten Europäischen Union.
Italian: Il 12 settembre 2013 la Commissione europea ha rilasciato un'autorizzazione all'immissione in commercio per Orphacol, valida in tutta l'Unione europea.
German: Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Orphacol.
Italian: Questo è il riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Orphacol.
German: Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Orphacol so sicher wie möglich angewendet wird.
Italian: È stato elaborato un piano di gestione del rischio per garantire che Orphacol sia usato nel modo più sicuro possibile.
German: Orphacol ist als Kapseln erhältlich und sollte jeden Tag etwa um dieselbe Uhrzeit zusammen mit einer Mahlzeit eingenommen werden.
Italian: Orphacol è disponibile sotto forma di capsule e deve essere assunto ogni giorno, approssimativamente alla stessa ora, durante un pasto.
German: Weitere Informationen über Orphacol
Italian: Altre informazioni su Orphacol
German: Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und wirksamen Anwendung von Orphacol ergriffen?
Italian: Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro ed efficace di Orphacol?
German: Wenn sich die Leberfunktion innerhalb von drei Monaten nicht verbessert, sollte die Behandlung abgebrochen werden.
Italian: Il trattamento va interrotto se la funzione epatica non migliora nell'arco di tre mesi.
German: Da es nur wenige Patienten mit einem angeborenen Fehler bei der Synthese primärer Gallensäuren gibt, gilt die Krankheit als selten, und Orphacol wurde am 18. Dezember 2002 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel") ausgewiesen.
Italian: Poiché il numero di pazienti affetti da errori congeniti della sintesi degli acidi biliari primari è basso, la malattia è considerata "rara" e Orphacol è stato qualificato come "medicinale orfano" (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 18 dicembre 2002.
German: Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Orphacol finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Italian: Per la versione completa dell'EPAR di Orphacol consultare il sito web dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
German: Informationen prüfen, die verfügbar werden, und die vorliegende Zusammenfassung wird gegebenenfalls aktualisiert.
Italian: Ogni anno l'Agenzia europea per i medicinali esaminerà le nuove informazioni disponibili e questo riassunto sarà aggiornato di conseguenza.
German: Welche Informationen werden für Orphacol noch erwartet?
Italian: Quali informazioni sono ancora attese per Orphacol?
German: Orphacol darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Cholsäure oder einen der sonstigen Bestandteile sind.
Italian: Orphacol non deve essere somministrato a persone che possono essere ipersensibili (allergiche) all'acido colico o a uno qualsiasi degli altri ingredienti.
German: Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) stellte fest, dass die Anwendung von Cholsäure zur Behandlung angeborener Fehler bei der Synthese primärer Gallensäuren in der medizinischen Praxis gut etabliert und in der wissenschaftlichen Literatur dokumentiert ist, obwohl die Anzahl der beschriebenen Fälle wegen der Seltenheit der Erkrankung gering ist.
Italian: Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia ha osservato che l'uso di acido colico nel trattamento degli errori congeniti della sintesi degli acidi biliari primari è consolidato nella pratica medica e ben documentato nella letteratura scientifica, sebbene il numero di casi documentati sia basso a causa della rarità della condizione.
German: Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Orphacol finden Sie auf der Website der Agentur unter: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Italian: Il riassunto del parere del comitato per i medicinali orfani relativo a Orphacol è disponibile sul sito web dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
German: Der Antragsteller legte Daten von 49 Patienten mit angeborenen Fehlern bei der Synthese primärer Gallensäuren vor, die der wissenschaftlichen Literatur entnommen waren (38 Patienten mit 3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreduktase-Mangel und 11 Patienten mit Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reduktase-Mangel).
Italian: Il richiedente ha presentato dati tratti dalla letteratura scientifica, raccolti su 49 pazienti con errori congeniti della sintesi degli acidi biliari primari (38 pazienti con deficit di 3β-idrossi-Δ5-C27-steroide ossidoriduttasi e 11 pazienti con deficit di 3-oxo-Δ4-steroide-5β-riduttasi).
German: Da Cholsäure eine gut bekannte Substanz ist, die bereits seit langem bei einem Mangel an diesen Enzymen angewendet wird, reichte der Antragsteller Daten aus der wissenschaftlichen Literatur ein.
Italian: Poiché l'acido colico è una sostanza nota e il suo uso in questi deficit enzimatici è consolidato, il richiedente ha presentato dati provenienti dalla letteratura scientifica.
German: Welchen Nutzen hat Orphacol in den Studien gezeigt?
Italian: Quali benefici di Orphacol sono stati evidenziati negli studi?
German: Die beobachteten Nebenwirkungen von Orphacol waren Durchfall, Juckreiz, erhöhte Transaminasewerte (Leberenzyme) sowie möglicherweise Gallensteine, deren Häufigkeit aus den begrenzten verfügbaren Daten jedoch nicht zuverlässig ermittelt werden konnte.
Italian: Gli effetti indesiderati osservati con Orphacol sono diarrea, prurito, aumento delle transaminasi (enzimi epatici) e talvolta calcoli biliari, sebbene la loro frequenza non possa essere stimata in maniera affidabile sulla base dei limitati dati disponibili.
German: Die wissenschaftliche Literatur zeigt, dass die Behandlung mit Cholsäure die Menge an anormalen Gallensäuren bei Patienten verringert, die normale Funktion der Leber wiederherstellt und eine unter Umständen erforderliche Lebertransplantation verzögert oder verhindert.
Italian: Dalla letteratura scientifica è emerso che il trattamento con acido colico riduce il quantitativo di acidi biliari anomali nei pazienti, ripristina le normali funzioni del fegato e contribuisce a ritardare o prevenire la necessità di un trapianto di fegato.