FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Swedish: Vanliga biverkningar som rapporterats hos barn och ungdomar (4 till 18 års ålder) och vuxna är: allvarlig allergisk reaktion (anafylaktisk reaktion)
Bulgarian: Чести нежелани реакции, съобщени при деца и юноши (на възраст от 4 до 18 години) и възрастни, са:
Swedish: Tecken och symtom inkluderade obehag i bröstet, blodsprängda ögon, dyspné, generaliserade och kliande hudutslag, hyperemi, lindrigt ögonlocksödem, rinorré, svår respiratorisk distress, takykardi, takypné och urtikaria.
Bulgarian: Признаците и симптомите са включвали дискомфорт в гърдите, конюнктивална инекция, диспнея, генерализиран и сърбящ обрив, хиперемия, лек оток на клепачите, ринорея, тежък респираторен дистрес, тахикардия, тахипнея и уртикария.
Swedish: I LAL-CL02 utvecklades ADA hos 5 av 35 bedömningsbara barn och vuxna (14 %) som fick KANUMA under den 20-veckor långa dubbelblinda perioden av studien.
Bulgarian: В LAL-CL02, 5 от 35 оценяеми деца и възрастни (14%), при които е прилаган KANUMA по време на 20-седмичния двойносляп период на проучването, са развили ADA.
Swedish: En injektionsflaska innehåller 33 mg natrium.
Bulgarian: Всеки флакон съдържа 33 mg натрий.
Swedish: Om du eller ditt barn behandlas med KANUMA kan du eller ditt barn få en biverkning medan läkemedlet ges eller under timmarna efter infusionen (se avsnitt 4).
Bulgarian: Вие или детето Ви може да получите нежелана реакция, докато се прилага лекарството, или часове след вливането (вижте точка 4).
Swedish: urinvägsinfektion svullna ögonlock tillfällig förhöjning av nivåerna av kolesterol eller triglycerid (fetter) i blodet snabba hjärtslag ångest sömnlöshet yrsel lågt blodtryck rodnad i ansiktet andfåddhet svullnad i svalget diarré magont uppsvälld mage illamående nässelfeber hudutslag klåda röd svullen hud ökad mensblödning darrningar obehag i bröstet svullnad trötthet förhårdnat område runt infusionsstället feber
Bulgarian: инфекция на пикочо-половата система оток на клепачите временно повишени нива на холестерол или триглицериди (масти) в кръвта ускорен пулс тревожност безсъние замайване ниско кръвно налягане зачервяване на лицето задух оток на гърлото диария болка в стомаха подуване на корема гадене уртикария обрив сърбеж зачервена подута кожа увеличено менструално кървене треперене дискомфорт в гърдите оток уморяемост втвърдяване на областта около мястото на вливането висока температура
Swedish: e. Upp till 10 ml lösning ska långsamt dras upp från varje injektionsflaska och spädas med natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) infusionsvätska, lösning.
Bulgarian: Бавно трябва да се изтеглят до 10 ml разтвор от всеки флакон и да се разредят с инфузионен разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%).
Swedish: Hjälpämnen med känd effekt
Bulgarian: Помощно вещество с известно действие:
Swedish: Brist på LAL-enzymaktivitet leder till lysosomal ansamling av kolesterylestrar och triglycerider.
Bulgarian: Дефицитът на активност на ензима LAL води до лизозомно натрупване на холестерилови естери и триглицериди.
Swedish: Tabell 4: Genomsnittliga populationsfarmakokinetiska parametrar
Bulgarian: Средни популационни фармакокинетични показатели
Swedish: Tillväxtökning sker som en följd av substratreduktion i tarmen.
Bulgarian: Като резултат от намаление на субстрата в червата се получава подобрение на растежа.
Swedish: 9 KANUMA-behandlade spädbarn längre än 12 månader (67 % 12-månaders överlevnad, 95% KI: 30 % till 93 %).
Bulgarian: В LAL-CL03 6 от 9 кърмачета, лекувани с KANUMA, са преживели след 12 месеца (67% 12-месечна преживяемост, 95% CI: 30% до 93%).
Swedish: Trinatriumcitratdihydrat Citronsyramonohydrat Humant serumalbumin Vatten för injektionsvätskor
Bulgarian: Лимонена киселина монохидрат Човешки серумен албумин Вода за инжекции
Swedish: LDL-kolesterol, genomsnittlig förändring i % från baslinjen non-HDL-kolesterol, genomsnittlig förändring i % från baslinjen
Bulgarian: Вторични крайни точки LDL-холестерол, средна промяна в % от изходното ниво не-HDL-холестерол, средна промяна в % от изходното ниво
Swedish: Överkänslighetsreaktioner, inklusive anafylaxi, har rapporterats för patienter som behandlats med sebelipas alfa; se avsnitt 4.8.
Bulgarian: Има съобщения за реакции на свръхчувствителност, включително анафилаксия, при пациенти, лекувани със себелипаза алфа; вж. точка 4.8. Поради това трябва да има подходяща медицинска помощ в готовност, когато се прилага себелипаза алфа.
Swedish: Dyslipidemi är vanligt vid höjningar av LDL och triglycerider och lågt HDL, associerat med förhöjt innehåll av fett i levern och transaminashöjningar.
Bulgarian: Дислипидемията често се характеризира с повишени нива на LDL и триглицериди, както и ниски нива на HDL, свързани с натрупване на липиди в черния дроб и повишение на трансаминазите.
Swedish: Slutgiltig studierapport förväntas i juli överkänslighetsreaktioner, i synnerhet utveckling av anti-läkemedelsantikroppar som påverkar läkemedelssvar.
Bulgarian: Целите по отношение на безопасността трябва да се съсредоточат върху реакциите на свръхчувствителност, особено върху развитието на антитела срещу лекарството, влияещи върху отговора към лекарството.
Swedish: Varje injektionsflaska innehåller 20 mg sebelipas alfa i 10 ml (2 mg/ml).
Bulgarian: Всеки флакон съдържа 20 mg себелипаза алфа в 10 ml (2 mg/ml).
Swedish: Klar till svagt opalescent, färglös till svagt färgad lösning.
Bulgarian: Прозрачен до леко опалесцентен, безцветен до леко оцветен разтвор.
Swedish: Larynxödem e, dyspné b,c,e
Bulgarian: Ларингеален едем д, диспнея б,в,д
Swedish: Förberedelse av sebelipas alfa-infusionen
Bulgarian: Подготовка на инфузията със себелипаза алфа
Swedish: Verkningsmekanism Sebelipas alfa är ett rekombinant humant lysosomalt surt lipas (rhLAL).
Bulgarian: Себелипаза алфа е рекомбинантна човешка лизозомна кисела липаза (recombinant human lysosomal acid lipase, rhLAL).
Swedish: Data i tabell 2 beskriver biverkningar som har rapporterats hos barn och vuxna som fått sebelipas alfa i kliniska studier vid en dos på upp till 1 mg/kg varannan vecka.
Bulgarian: Данните в таблица 2 описват нежелани реакции, съобщени при деца и възрастни пациенти, които са получавали себелипаза алфа в клинични проучвания в доза 1 mg/kg през една седмица.
Swedish: Det är en lösning som är klar till svagt opalescent, och färglös till svagt färgad.
Bulgarian: Това е разтвор, който е бистър до леко опалесцентен и безцветен до леко оцветен.
Swedish: Varje injektionsflaska med 10 ml innehåller 20 mg sebelipas alfa.
Bulgarian: Всеки флакон 10 ml съдържа 20 mg себелипаза алфа.
Swedish: Den utspädda lösningen ska administreras till patienter med ett lågproteinbindande infusionsset utrustat med ett lågproteinbindande 0,2 μm inline-filter, med en ytarea på mer än 4,5 cm2
Bulgarian: Разреденият разтвор трябва да се прилага на пациенти, като се използва инфузионна система с ниско свързване на протеини, оборудван с филтър с ниско свързване на протеини 0,2 μm с площ на повърхността, по-голяма от 4,5 cm2, с цел предотвратяване на запушване на филтъра.
Swedish: En injektionsflaska med 10 ml innehåller 33 mg natrium.
Bulgarian: Всеки флакон 10 ml съдържа 33 mg натрий.
Swedish: Hur KANUMA verkar
Bulgarian: Как действа KANUMA
Swedish: En ml koncentrat innehåller 2 mg sebelipas alfa.
Bulgarian: Всеки ml концентрат съдържа 2 mg себелипаза алфа.
Swedish: Biverkningar presenteras inom varje frekvensgruppering enligt fallande allvarlighetsgrad.
Bulgarian: Във всяка от групите според честотата, нежеланите реакции са представени по реда на намаляване на тежестта им.
Swedish: Data i tabell 1 beskriver biverkningar som har rapporterats hos spädbarn som fått KANUMA i kliniska studier vid doser på upp till 3 mg/kg per vecka.
Bulgarian: Списък на нежеланите лекарствени реакции в табличен вид Данните в таблица 1 описват нежелани реакции, съобщени при кърмачета, които са получавали KANUMA в клинични проучвания в дози до 3 mg/kg седмично.
Swedish: Används före utgångsdatum som anges på etiketten och kartongen efter EXP. Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.
Bulgarian: Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета и картонената опаковка след „EXP/Годен до:".
Swedish: Om du eller ditt barn får sådana symtom måste du omedelbart kontakta läkare.
Bulgarian: Ако такива симптоми възникнат при Вас или детето Ви, потърсете спешна медицинска помощ.
Swedish: Gängse studier avseende säkerhetsfarmakologi och allmäntoxicitet på råttor och apor, eller fertilitet, embryofetal och peri- och postnatal utveckling på råttor och kaniner, visade inte några särskilda risker för människa.
Bulgarian: Неклиничните данни не показват особен риск за хора на базата на конвенционалните фармакологични проучвания за безопасност, токсичност при многократно прилагане при плъхове и маймуни, или за фертилитета, ембриофеталното и пери- и постнаталното развитие при плъхове и зайци.
Swedish: LAL-bristregister
Bulgarian: Регистър за дефицит на LAL
Swedish: Mycket vanliga Frossa, hypertermi, pyrexi b, ödem
Bulgarian: Втрисане, хипертермия, пирексия б,
Swedish: Tabell 2: Biverkningar som rapporterats hos barn och vuxnad som fått KANUMA
Bulgarian: Нежелани реакции, съобщавани при деца и възрастни г, получаващи
Swedish: Det finns begränsat med information om farmakokinetiken för sebelipas alfa i icke-kaukasiska etniska grupper.
Bulgarian: Има ограничена информация за фармакокинетиката на себелипаза алфа при пациенти, които не принадлежат към бялата раса.
Swedish: P-värde d
Bulgarian: Pстойност г
Swedish: Om du får biverkningar, tala med läkare.
Bulgarian: - Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар.
Swedish: Brist på LAL (lysosomalt surt lipas)
Bulgarian: Дефицит на лизозомна кисела липаза (LAL)
Swedish: Organsystem enligt MedDRAklassificering
Bulgarian: Системо-органен клас по MedDRA
Swedish: Mycket vanliga Diarré, gastroesofageal refluxsjukdom, ulkningar, kräkningar b
Bulgarian: Много чести Диария, гастроезофагеален рефлукс, повдигане, повръщане б
Swedish: Säkerhetsstudie efter det att läkemedlet godkänts (PASS): LAL-bristregister: Icke-interventionellt multicenter-register för prospektiv sjukdom och kliniskt resultat för patienter med brist på lysosomalt surt lipas för att ytterligare förstår sjukdomen, dess förlopp och associerade komplikationer, och för att utvärdera den långsiktiga effekten (normalisering av leverfunktion) och säkerheten för Kanuma (i synnerhet överkänslighetsreaktioner, inklusive anafylaxi, och utveckling av anti-läkemedelsantikroppar som potentiellt kan påverka läkemedelssvaret) i enlighet med det överenskomna protokollet.
Bulgarian: Неинтервенционален, многоцентров, проспективен регистър на заболяването и клиничните резултати при пациенти с дефицит на лизозомна кисела липаза, с цел по-задълбочено разбиране на заболяването, неговата прогресия и всички свързани усложнения, както и за оценка на дългосрочната ефикасност (нормализиране на чернодробната функция) и безопасност на
Swedish: Diarré b,e
Bulgarian: Диария б,д
Swedish: Läkemedlet måste spädas innan det ges till dig eller ditt barn.
Bulgarian: Лекарството ще се разреди, преди да бъде приложено.
Swedish: Hyperemie, hypotoni
Bulgarian: Хиперемия д, хипотония
Swedish: KANUMA 2 mg/ml koncentrat till infusionsvätska, lösning sebelipas alfa (sebelipasum alfa)
Bulgarian: KANUMA 2 mg/ml концентрат за инфузионен разтвор себелипаза алфа (sebelipase alfa)
Swedish: KANUMA 2 mg/ml koncentrat till infusionsvätska, lösning
Bulgarian: KANUMA 2 mg/ml концентрат за инфузионен разтвор
Swedish: Respiratorisk distress, väsande andning, hosta, rinit, nästäppa, nysningar
Bulgarian: Респираторен дистрес, хрипове, кашлица, ринит, назална конгестия, кихане
Swedish: Anafylaktisk reaktion, ögonlocksödem
Bulgarian: Анафилактична реакция, едем на клепача
Swedish: Innehavaren av godkännandet för försäljning ska vidta nedanstående åtgärder:
Bulgarian: ПРУ трябва да изпълни следните мерки:
Swedish: Om du eller ditt barn får biverkningar, tala med läkare.
Bulgarian: Вие или детето Ви получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар.
Swedish: På grund av produktens proteinhaltiga natur kan det förekomma en lätt flockning (t.ex. tunna, genomskinliga fibrer) i lösningen i injektionsflaskan men detta är acceptabelt för användning.
Bulgarian: Поради протеинния характер на продукта, може да има лека флокулация (напр.
Swedish: Menorragi
Bulgarian: Менорагия
Swedish: Sekundära effektmått
Bulgarian: ВТОРИЧНАТА ОПАКОВКА
Swedish: Urtikaria, hudutslagc,e (inklusive papulära hudutslag och kliande hudutslag), klåda e, eksem e
Bulgarian: (включително папулозен обрив и сърбящ обрив), пруритус д, екзема д
Swedish: Dosen du eller ditt barn får baseras på din eller ditt barns kroppsvikt.
Bulgarian: Вие или детето Ви получавате, е на база на съответното телесно тегло.
Swedish: I enlighet med vad som observerades hos KANUMAbehandlade patienter under den dubbelblinda perioden, gav insättning av behandling med KANUMA under den öppna perioden snabba förbättringar av ALAT-nivåer och lipidparametrar inklusive nivåerna av LDL-kolesterol och HDL-kolesterol.
Bulgarian: Започването на лечение с KANUMA по време на открития период на лечение е довело до бързо подобрение на нивата на АЛАТ и на липидните показатели, включително на нивата на LDL-холестерол и HDL-холестерол, съответстващи на наблюденията при пациентите, лекувани с KANUMA по време на двойнослепия период,
Swedish: Infusionen ska pågå omkring 1 till 2 timmar.
Bulgarian: Инфузията трябва да продължи около 1 до 2 часа.
Swedish: Emellertid behövs mer data om läkemedlets långvariga nytta och säkerhet.
Bulgarian: Въпреки това са необходими допълнителни данни относно дългосрочните ползи и безопасността на лекарството.
Swedish: Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Kanuma?
Bulgarian: Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Kanuma?
Swedish: En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Kanuma används så säkert som möjligt.
Bulgarian: Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Kanuma се използва възможно най-безопасно.
Swedish: Kanuma sebelipas alfa
Bulgarian: Kanuma sebelipase alfa
Swedish: Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Kanuma ska användas.
Bulgarian: Документът не е предназначен да предоставя практически съвети относно употребата на Kanuma.
Swedish: Utveckling av antikroppar mot läkemedlet har även rapporterats, särskilt hos spädbarn.
Bulgarian: Съобщава се развитие на антитела срещу лекарството, особено при бебета.
Swedish: I dessa ingår obehag i bröstet, röda ögon, svullnad i ögonlocken, andningssvårigheter, kliande hudutslag, nässelfeber, rodnad, snuva, snabba hjärtslag och snabb andning.
Bulgarian: Те включват дискомфорт в гърдите, зачервени очи, подуване на клепачите, затруднения при дишане, сърбящ обрив, копривна треска, зачервяване, хрема, ускорен пулс и ускорено дишане.
Swedish: Studien visade att 6 av de 9 spädbarn som fick Kanuma överlevde till 1 års ålder.
Bulgarian: Проучването показва, че 6 от 9-те бебета, на които се прилага Kanuma оцеляват до възраст 1 година.
Swedish: Mer information om Kanuma
Bulgarian: Допълнителна информация за Kanuma:
Swedish: Vad gäller säkerheten har inga större problem fastställts och de allvarliga biverkningarna var sällsynta eller hanterbara.
Bulgarian: По отношение на безопасността не са установени съществени проблеми и тежките нежелани реакции са редки или подлежат на овладяване.
Swedish: Om antikroppar bildas kan detta leda till att Kanuma inte verkar effektivt.
Bulgarian: Ако се развият антитела, Kanuma не действа ефективно.
Swedish: De allvarligaste biverkningarna som orsakas av Kanuma (uppträder hos omkring 3 av 100 patienter) är tecken och symtom på svåra allergiska reaktioner.
Bulgarian: Най-тежките нежелани лекарствени реакции при Kanuma (наблюдавани при около 3 на 100 пациенти) са признаци и симптоми на тежки алергични реакции.
Swedish: I denna studie uppnådde 31 procent av patienterna som fick Kanuma (11 av 36) normala halter av ALT-enzymer, jämfört med 7 procent av patienterna som fick placebo (2 av 30).
Bulgarian: В това проучване 31% от пациентите, на които се прилага Kanuma (11 от 36), постигат нормални нива на ALT ензими в сравнение със 7% от пациентите, на които се прилага плацебо (2 от 30).
Swedish: Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att nyttan med Kanuma är större än riskerna och rekommenderade att Kanuma skulle godkännas för försäljning i EU.
Bulgarian: Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че ползите от Kanuma са по-големи от рисковете, и препоръча Kanuma да бъде разрешен за употреба в ЕС.
Swedish: Den andra studien omfattade 66 patienter (barn och vuxna) och jämförde Kanuma med placebo (en overksam behandling).
Bulgarian: Второто проучване обхваща 66 пациенти (деца и възрастни) и сравнява Kanuma с плацебо (сляпо лечение).
Swedish: Den första studien omfattade 9 spädbarn med utebliven tillväxt eller andra belägg för en snabbt försämrande sjukdom under de första 6 levnadsmånaderna.
Bulgarian: Първото проучване обхваща 9 бебета, при които липсва растеж или има други доказателства за бързо прогресиращо заболяване през първите 6 месеца от живота.
Swedish: Eftersom antalet patienter med brist på lysosomalt surt lipas är litet betraktas sjukdomen som sällsynt och Kanuma klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 17 december 2010.
Bulgarian: Тъй като броят на пациентите с дефицит на лизозомна кисела липаза е малък, болестта се счита за „рядка" и Kanuma е определен като „лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки болести) на 17 декември 2010 г.
Swedish: Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Kanuma.
Bulgarian: Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за Kanuma.
Swedish: Kanuma ska sättas in så tidigt som möjligt efter diagnosen och är avsett för långvarig användning.
Bulgarian: Лечението с Kanuma трябва да започне възможно най-бързо след поставяне на диагнозата и да се прилага дългосрочно.
Swedish: Vad är Kanuma och vad används det för?
Bulgarian: Какво представлява Kanuma и за какво се използва?
Swedish: Vilka är riskerna med Kanuma?
Bulgarian: Какви са рисковете, свързани с Kanuma?
Swedish: Sammanfattningen av ställningstagandet om Kanuma från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Bulgarian: Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Kanuma може да се намери на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Swedish: Det får heller inte ges till patienter med livshotande allergi mot ägg eller något av innehållsämnena i Kanuma.
Bulgarian: Също така не трябва да се използва при пациенти с животозастрашаваща алергия към яйца или към някоя от съставките на Kanuma.
Swedish: Behandlingen ska ges av utbildad sjukvårdspersonal som kan hantera medicinska akutfall (såsom svår allergi).
Bulgarian: Лечението трябва да се прилага само от обучен медицински специалист, който може да овладее спешните случаи (напр. тежка алергия).
Swedish: Kanuma får inte ges till patienter som haft en livshotande allergisk reaktion mot den aktiva substansen vilken återkom efter att behandlingen avbröts och åter sattes in.
Bulgarian: Kanuma не трябва да се използва при пациенти, които са имали животозастрашаваща алергична реакция към активното вещество, възникваща отново след спиране и повторно започване на лечение.
Swedish: Kommittén noterade bristen på effektiva behandlingar för brist på lysosomalt surt lipas och den höga mortaliteten för spädbarn med en snabbt försämrande sjukdom.
Bulgarian: Комитетът отбелязва липсата на ефективни лечения за дефицит на лизозомна кисела липаза и високата смъртност при бебета с бързо прогресиращо заболяване.
Swedish: Dessutom kommer företaget att tillhandahålla utbildningspaket till alla läkare som förväntas förskriva Kanuma, samt uppmuntra dem att skriva in patienter i registret och informera dem om hur man övervakar patienter avseende antikroppar and hanterar patienter som utvecklar svåra allergiska reaktioner.
Bulgarian: Фирмата ще осигури и образователни материали за всички лекари, които се очаква да предписват Kanuma, насърчаващи ги да включват пациенти в регистъра и информиращи ги как да следят пациентите за антитела и да лекуват пациентите, които развиват тежки алергични реакции.
Swedish: Vilken nytta med Kanuma har visats i studierna?
Bulgarian: Какви ползи от Kanuma са установени в проучванията?
Swedish: Företaget som marknadsför Kanuma utför dessutom en studie på spädbarn med snabbt försämrande sjukdom och kommer att upprätta ett register över patienter i alla åldrar för att utvinna mer information om den långvariga nyttan och säkerheten av Kanuma, särskilt om risken för allergiska reaktioner och utvecklingen av antikroppar mot läkemedlet.
Bulgarian: В допълнение фирмата, която предлага Kanuma на пазара, ще проведе проучване при бебета с бързо прогресиращо заболяване и ще изготви регистър на пациентите от всички възрасти, за да получи допълнителна информация относно дългосрочните ползи и безопасността на Kanuma, поконкретно относно риска от алергични реакции и развитието на антитела срещу лекарството.
Swedish: När enzymet inte finns eller bara förekommer i låga halter leder detta till att fett ansamlas i kroppens celler, vilket orsakar symtom såsom utebliven tillväxt och leverskada.
Bulgarian: Когато ензимът липсва или е наличен само в ниски нива, мазнините се натрупват в клетките на организма и причиняват симптоми като липса на растеж и чернодробно увреждане.
Swedish: Hur används Kanuma?
Bulgarian: Как се използва Kanuma?
Swedish: Kanuma innehåller den aktiva substansen sebelipas alfa.
Bulgarian: Kanuma съдържа активното вещество себелипаза алфа (sebelipase alfa).
Swedish: Tillväxtökningar sågs även hos samtliga av de 6 överlevande spädbarnen.
Bulgarian: Също така при всички 6 оцелели бебета се наблюдава подобрение на растежа.
Swedish: Behandling med Kanuma ska övervakas av läkare med erfarenhet av behandling av brist på lysosomalt surt lipas, andra metabola sjukdomar eller leversjukdomar.
Bulgarian: Лечението с Kanuma трябва да се контролира от лекар с опит в лечението на дефицит на лизозомна кисела липаза, други метаболитни заболявания или чернодробни заболявания.
Swedish: CHMP fann att Kanuma ledde till en signifikant förbättrad överlevnad för spädbarn och var effektivt när det gäller att förbättra symtomen på sjukdomen hos patienter i alla åldrar.
Bulgarian: че Kanuma води до значително подобрение на преживяемостта при бебета и е ефективен за подобряване на симптомите на заболяването при пациенти от всички възрасти.
Swedish: Sebelipas alfa ersätter det saknade enzymet, hjälper till att bryta ner fetter och förhindrar att de lagras i kroppens celler.
Bulgarian: Себелипаза алфа заменя липсващия ензим, като помага за разграждане на мазнините и спира натрупването им в клетките на организма.
Swedish: Huvudmåttet på effekt var andelen patienter som uppnådde normala halter av ett leverenzym som kallas ALT efter 5 månaders behandling.
Bulgarian: Основната мярка за ефективност е дялът на пациентите, които постигат нормални нива на чернодробен ензим, наречен ALT, след 5 месеца на лечение.
Swedish: Höga halter av ALT-enzymer är ett tecken på leverskada.
Bulgarian: Високите нива на ALT ензими са признак за чернодробно увреждане.
Swedish: Den aktiva substansen i Kanuma, sebelipas alfa, är en kopia av det enzym som saknas hos patienter med brist på lysosomalt surt lipas.
Bulgarian: Активното вещество в Kanuma, себелипаза алфа, представлява копие на ензима, който липсва при пациенти с дефицит на лизозомна кисела липаза.
Swedish: Hos patienter med snabbt försämrande sjukdom före 6 månaders ålder ges en dos på 1 mg/kg en gång i veckan i stället för en gång varannan vecka; hos dessa patienter kan dosen ökas till 3 mg/kg en gång i veckan beroende på behandlingssvaret.
Bulgarian: При пациенти с бързо прогресиращо заболяване на възраст под 6 месеца се прилага доза от 1 mg/kg веднъж седмично, вместо веднъж през една седмица.
Swedish: Kanuma har undersökts i 2 huvudstudier på patienter med brist på lysosomalt surt lipas.
Bulgarian: Kanuma е проучен в 2 основни проучвания при пациенти с дефицит на лизозомна кисела липаза.