FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Spinraza contient la substance active nusinersen, qui appartient à un groupe de médicaments appelés oligonucléotides antisens.
Italian: Spinraza contiene il principio attivo nusinersen, che fa parte di un gruppo di medicinali noti come oligonucleotidi antisenso.
French: En cas de surdosage, des traitements symptomatiques doivent être dispensés, avec la consultation d'un médecin et une surveillance étroite de l'état clinique du patient.
Italian: In caso di sovradosaggio, si deve prevedere un'assistenza medica di supporto, inclusi il consulto con un operatore sanitario e un'attenta osservazione dello stato clinico del paziente.
French: Traitement simulé (N = 42)
Italian:  +  Controllo (N = 42)
French: Les concentrations résiduelles moyennes de nusinersen dans le LCR montraient une accumulation d'environ 1,4 à 3 fois après des doses de charge et d'entretien répétées et atteignaient l'état d'équilibre en 24 mois environ.
Italian: I valori medi di concentrazione minima di nusinersen nell'LCS si sono raccolti approssimativamente da 1,4 a 3 volte dopo dosi di carico e di mantenimento ripetute e hanno raggiunto uno steady state entro 24 mesi circa.
French: De plus, aucun des patients du groupe Spinraza ou du groupe de traitement simulé n'a nécessité l'utilisation d'une ventilation permanente.
Italian: Inoltre, nessun paziente nei gruppi Spinraza o di controllo con procedura simulata ha richiesto la ventilazione permanente.
French: L'amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire progressive due à des mutations du gène SMN1 dans le chromosome 5q.
Italian: La SMA è una malattia neuromuscolare progressiva, derivante da mutazioni nel gene SMN1, localizzato sul cromosoma 5q.
French: Le critère principal, à savoir le délai jusqu'au décès ou jusqu'à une intervention d'assistance respiratoire (définie comme une ventilation invasive ou non invasive pendant ≥ 6 heures par jour en continu pendant ≥ 7 jours consécutifs OU une trachéotomie), n'a pas pu être évalué en raison du nombre trop faible d'événements.
Italian: L'endpoint primario, il tempo al decesso o all'intervento respiratorio (definito come ventilazione invasiva o non invasiva per ≥ 6 ore/giorno continuativamente per ≥ 7 giorni OPPURE tracheostomia), può non essere stimato per il numero insufficiente di eventi.
French: Tous les patients étaient capables de sucer etde déglutir lors de la dernière évaluation, et 22 (88 %) nourrissons avaient atteint le score maximal au sur l'échelle HINE section 1.
Italian: Tutti i pazienti avevano raggiunto la capacità di succhiare e deglutire all'ultima valutazione e 22 neonati (88%) avevano raggiunto il punteggio massimo della sezione 1 HINE.
French: Sur ces patients, 6 (33 %) du groupe Spinraza et 0 (0 %) du groupe de traitement simulé répondaient aux critères définis par le protocole de répondeur pour les étapes du développement moteur.
Italian: Di questi pazienti, 6 (33%) nel gruppo Spinraza e 0 (0%) nel gruppo di controllo con procedura simulata hanno soddisfatto i criteri definiti dal protocollo per i motor milestones responder.
French: Il n'a pas été rapporté de cas de surdosage associé à des effets indésirables dans les études cliniques.
Italian: Non sono stati segnalati casi di sovradosaggio associato a reazioni avverse negli studi clinici.
French: Nombre de patients décédés ou placés sous ventilation permanente Risque relatif (IC à 95 %) Valeur p6
Italian: Numero di pazienti deceduti o sottoposti a ventilazione permanente Hazard ratio (IC al 95%) Valore p6
French: En date du 19 octobre 2018, 100 EI d'hypersensibilité dus à l'administration de nusinersen ont été identifiés dans la base de données des essais cliniques.
Italian: A partire dal 19 ottobre 2018, nel database di uno studio clinico sono stati identificati 100 eventi avversi di ipersensibilità dovuti alla somministrazione di nusinersen.
French: Survie Survie sans événement2
Italian: Sopravvivenza Sopravvivenza libera da eventi2
French: • méningite non provoquée par une infection (inflammation de la membrane entourant la moelle épinière et le cerveau, pouvant se traduire par une raideur de la nuque, des maux de tête, de la fièvre, des nausées et des vomissements).
Italian: • Meningite non causata da un'infezione (infiammazione della membrana che circonda il midollo spinale e il cervello, che si può manifestare come rigidità del collo, cefalea, febbre, nausea e vomito)
French: Spinraza est indiqué dans le traitement de l'amyotrophie spinale 5q.
Italian: Spinraza è indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale 5q.
French: Spinraza n'a aucun effet ou un effet négligeable sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
Italian: Spinraza non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.
French: Dans la population d'analyse de l'efficacité, 18 patients (25 %) du groupe Spinraza et 12 patients (32 %) du groupe de traitement simulé ont eu besoin d'une ventilation permanente.
Italian: Nell'insieme di pazienti per la valutazione di efficacia, 18 pazienti (25%) nel gruppo Spinraza e 12 pazienti (32%) nel gruppo di controllo con procedura simulata hanno richiesto ventilazione permanente.
French: Si vous ou votre enfant n'avez pas reçu une dose de Spinraza, parlez-en à votre médecin afin de garantir que Spinraza peut être administré dès que possible.
Italian: Se lei o suo figlio saltate una dose di Spinraza, consulti il medico in modo che Spinraza possa essere somministrato non appena possibile.
French: Une analyse intermédiaire a été réalisée quand la durée médiane de participation des patients à l'étude a atteint 27,1 mois (15,1 - 35,5 mois) et que l'âge médian lors de la dernière visite a atteint 26,0 mois (14,0 - 34,3 mois).
Italian: È stata eseguita un'analisi ad interim dopo che i pazienti avevano partecipato allo studio per un periodo mediano di 27,1 mesi (15,1-35,5 mesi) e avevano un'età mediana all'ultima visita di 26,0 mesi (14,0 -34,3 mesi).
French: Il a été observé une amélioration du score CHOP INTEND moyen au cours du temps entre l'inclusion et le jour 1 072 (variation moyenne de 21,30).
Italian: È stato osservato un miglioramento dal basale del punteggio CHOP INTEND medio nel tempo al giorno 1072 (variazione media 21,30).
French: Chez les patients présentant une altération de la conscience, un bilan pour le diagnostic d'hydrocéphalie doit être envisagé.
Italian: Nei pazienti con riduzione del livello di coscienza devono essere considerati accertamenti per possibile idrocefalo.
French: Cela peut inclure des maux de tête, des vomissements et des douleurs dorsales.
Italian: Queste possono comprendere mal di testa, vomito e mal di schiena.
French: Nombre de patients décédés Risque relatif (IC à 95 %) Valeur p6
Italian: Numero di pazienti deceduti Hazard ratio (IC al 95%) Valore p6
French: Quatre patients (porteurs de 2 copies du gène SMN2) ont nécessité une assistance respiratoire pendant > 6 heures par jour en continu pendant ≥ 7 jours, pour tous cette assistance ventilatoire est intervenue au décours d'une affection aiguë réversible.
Italian: Quattro pazienti (2 copie del gene SMN2) hanno richiesto l'intervento respiratorio >6 ore/giorno continuativamente per ≥7 giorni, tutti avevano utilizzato il supporto ventilatorio durante una malattia reversibile acuta.
French: 2 Lors de l'analyse finale, la survie sans événement et la survie globale ont été évaluées sur la population en intention de traiter (ITT, Spinraza n = 80 ; traitement simulé n = 41).
Italian: 2All'analisi finale, la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale sono state valutate utilizzando la popolazione Intent to Treat (ITT Spinraza n = 80; controllo con procedura simulata n = 41).
French: Figure 3 : Variation des scores d'atteinte des étapes du développement moteur HINE par rapport aux jours d'étude dans les études CS3B (groupes de traitement actif et de traitement simulé), CS3A, CS5 et CS11
Italian: Figura 3: Variazione delle motor milestones HINE rispetto ai giorni di studio per lo Studio CS3B (trattamento e procedura simulata), CS3A, CS5 e CS11
French: 15 patients (4 %) classés comme positifs pour les AAM, parmi lesquels 4 présentaient une réponse thérapeutique transitoire, 5 une réponse persistante et 6 une réponse ne pouvant pas être classée comme transitoire ou persistante au moment du gel des données.
Italian: Nel complesso, l'incidenza di ADA è stata bassa, con 15 (4%) pazienti classificati come ADA-positivi in totale, dei quali 4 hanno mostrato una risposta transitoria, 5 una risposta persistente, mentre 6 pazienti hanno presentato una risposta che non poteva essere classificata come transitoria o persistente al momento del cut-off dei dati.
French: Le traitement doit être administré par des professionnels de santé expérimentés dans la réalisation des ponctions lombaires.
Italian: Il trattamento deve essere somministrato da operatori sanitari esperti nell'esecuzione di punture lombari.
French: Si le flacon n'est pas ouvert et que la solution n'est pas utilisée, il doit être remis au réfrigérateur.
Italian: Se il flaconcino resta integro e la soluzione non viene utilizzata, deve essere riportato in frigorifero.
French: Les bénéfices et les risques du traitement par le nusinersen chez les patients porteurs d'une dérivation ventriculo-péritonéale ne sont pas connus actuellement et le maintien du traitement doit être évalué attentivement.
Italian: I rischi e benefici del trattamento con nusinersen nei pazienti con derivazione ventricolo-peritoneale non sono noti al momento e la continuazione del trattamento deve essere oggetto di attenta valutazione.
French: Il existe un risque de survenue d'effets indésirables dans le cadre de la ponction lombaire (par exemple céphalées, dorsalgies, vomissements ; voir rubrique 4.8).
Italian: Esiste il rischio di comparsa di reazioni avverse nell'ambito della procedura di puntura lombare (ad es. cefalea, dolore dorsale, vomito; vedere paragrafo 4.8).
French: Il a été observé que d'autres produits du même groupe de médicaments que Spinraza ont un effet sur les reins.
Italian: Altri medicinali appartenenti allo stesso gruppo di Spinraza hanno dimostrato un effetto sui reni.
French: La SMA est un tableau clinique dont la gravité de la maladie est liée au faible nombre de copies du gène SMN2 présentes et à la précocité d'apparition des symptômes.
Italian: La SMA è uno spettro clinico di malattia, la cui gravità è legata al minore numero di copie del gene SMN2 e alla più giovane età di insorgenza dei sintomi.
French: Une étude clinique supplémentaire, l'étude CS7 (EMBRACE), a été ouverte pour les patients qui ne répondaient pas aux critères de participation à l'étude CS3B ou à l'étude CS4 en raison de leur âge à la sélection ou du nombre de copies du gène SMN2.
Italian: È stato avviato un altro studio clinico, CS7 (EMBRACE), per pazienti non idonei a partecipare allo studio CS3B o allo studio CS4 a causa dell'età allo screening o del numero di copie del gene SMN2.
French: Le nusinersen est un oligonucléotide antisens (AON) qui augmente le pourcentage d'inclusion de l'exon 7 dans les transcrits d'acide ribonucléique messager (ARNm) du gène codant pour la protéine SMN2 (survival motor neurone 2 - protéine de survie des motoneurones) en se liant à un site d'inactivation de l'épissage intronique (ISS-N1) présent dans l'intron 7 de l'ARN pré-messager (pré-ARNm) de SMN2.
Italian: Nusinersen è un oligonucleotide antisenso (antisense oligonucleotide, ASO) che aumenta la percentuale di inclusione dell'esone 7 nei trascritti di acido ribonucleico messaggero (mRNA) di survival motor neuron 2 (SMN2), legandosi a un sito ISS-N1 (Intronic Splice Silencing) presente nell'introne 7 dell'acido ribonucleico pre-messaggero (pre-mRNA) di SMN2.
French: Des améliorations de la fonction motrice ont été observées chez les patients ayant commencé le traitement par Spinraza dans l'étude CS3B, ainsi que chez ceux ayant commencé le traitement par Spinraza dans l'étude CS11 (figure 3), le bénéfice le plus important ayant été observé chez ceux pour qui l'instauration du traitement avait été plus précoce.
Italian: Si sono osservati miglioramenti della funzione motoria tra i pazienti che hanno continuato a ricevere Spinraza dallo studio CS3B, nonché tra quelli che hanno iniziato ad assumere Spinraza nello studio CS11 (Figura 3), con il massimo beneficio tra coloro che hanno iniziato prima il trattamento.
French: L'échographie (ou une autre technique d'imagerie) peut être envisagée pour guider l'injection intrathécale de Spinraza, en particulier chez les jeunes patients et chez les patients présentant une scoliose.
Italian: Può essere considerato l'impiego dell'ecografia (o di altre tecniche di imaging) per guidare la somministrazione intratecale di Spinraza, soprattutto nei pazienti più giovani e nei pazienti con scoliosi.
French: Lors de l'inclusion, les patients avaient un score moyen de l'échelle HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) de 21,6 un score moyen du test de fonction des membres supérieurs RULM (Revised Upper Limb Module) de 19,1, tous les patients avaient atteint l'étape de s'asseoir seul et aucun patient n'avait atteint l'étape de marcher sans assistance.
Italian: Al basale, i pazienti avevano un punteggio sulla scala Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) di 21,6, un punteggio RULM (Revised Upper Limb Module) medio di 19,1, tutti avevano raggiunto la capacità di stare seduti autonomamente e nessun paziente aveva conseguito una deambulazione autonoma.
French: Chez un faible nombre de patients, une hydrocéphalie (accumulation d'une quantité excessive de liquide autour du cerveau) s'est développée après l'administration de Spinraza.
Italian: Vi è stato un piccolo numero di segnalazioni di pazienti che hanno sviluppato idrocefalo (accumulo di una quantità eccessiva di liquido intorno al cervello) dopo la somministrazione di Spinraza.
French: Votre médecin vous dira pendant combien de temps vous ou votre enfant devez continuer à recevoir Spinraza.
Italian: Il medico le dirà per quanto tempo è necessario che lei o suo figlio riceva Spinraza.
French: Des anomalies de la coagulation et une thrombopénie, y compris une thrombopénie aiguë sévère, ont été observées après l'administration d'autres oligonucléotides antisens par voie sous-cutanée ou intraveineuse.
Italian: Anomalie della coagulazione e trombocitopenia, inclusa trombocitopenia severa acuta, sono state osservate dopo la somministrazione di altri oligonucleotidi antisenso per via sottocutanea o endovenosa.
French: Les critères d'évaluation secondaires incluant les mesures fonctionnelles et l'atteinte des étapes du développement moteur de l'OMS ont fait l'objet de tests statistiques formels et sont présentés dans le tableau 3
Italian: Gli endpoint secondari comprendenti misure funzionali e il raggiungimento delle motor milestones WHO sono stati formalmente testati dal punto di vista statistico e sono descritti nella Tabella 3.
French: Il existe un risque de survenue d'effets indésirables après l'administration de Spinraza par ponction lombaire (voir rubrique 3).
Italian: Esiste il rischio di comparsa di effetti indesiderati dopo la somministrazione di Spinraza con procedura di puntura lombare (vedere paragrafo 3).
French: Doses omises ou reportées
Italian: Dosi saltate o ritardate
French: Qu'est-ce que Spinraza et dans quels cas est-il utilisé
Italian: Cos'è Spinraza e a cosa serve
French: Variation du score CHOP INTEND par rapport au score initial
Italian: Variazione del CHOP INTEND rispetto al basale
French: Les données d'autopsie de patients (n = 3) montrent que le nusinersen administré par voie intrathécale est largement distribué dans le SNC, des concentrations thérapeutiques étant atteintes dans les tissus cibles de la moelle épinière.
Italian: I dati autoptici derivati da pazienti (n = 3) dimostrano che nusinersen somministrato per via intratecale è ampiamente distribuito all'interno dell'SNC, raggiungendo livelli terapeutici nei tessuti target del midollo spinale.
French: Deux patients ambulatoires non autonomes antérieurement (type III) sont devenus capables de marcher sans assistance, ainsi qu'un patient qui n'était pas ambulatoire auparavant (type II).
Italian: Due pazienti deambulanti in precedenza non autosufficienti (tipo III) e un paziente non deambulante (tipo II) hanno conseguito una deambulazione autonoma.
French: Quelles sont les informations à connaître avant que vous ou votre enfant receviez Spinraza 3.
Italian: Cosa deve sapere prima che lei o suo figlio riceva Spinraza 3.
French: L'étude CS11 a inclus des nourrissons et des enfants chez lesquels la SMA a été d'apparition plus tardive, notamment ceux issus des études CS3B, CS4 et CS12.
Italian: Lo studio CS11 ha arruolato pazienti con insorgenza in età neonatale e insorgenza più tardiva compresi quelli che hanno completato gli studi CS3B, CS4 e CS12.
French: L'administration d'un médicament par cette méthode chez les patients très jeunes et chez les patients présentant une scoliose (courbure et torsion de la colonne vertébrale) peut également présenter des difficultés.
Italian: Possono esserci anche difficoltà nella somministrazione di un medicinale con questo metodo in pazienti molto giovani e in quelli affetti da scoliosi (rotazione e curvatura della colonna vertebrale).
French: Les patients de cette étude étaient considérés comme très susceptibles de développer une SMA de type II ou III.
Italian: I pazienti in questo studio si ritenevano avere una maggiore probabilità di sviluppare SMA di tipo II o III.
French: Parmi les 8 patients atteints de SMA d'apparition plus tardive, 4 sur 5 (80 % ; IC à 95 % : 38, 96) du groupe Spinraza et 2 sur 3 (67 % ; IC à 95 % : 21, 94) du groupe de traitement simulé ont répondu à cette définition de réponse.
Italian: Degli 8 pazienti con SMA a insorgenza più tardiva, 4 su 5 pazienti (80%; IC al 95%: 38, 96) nel gruppo Spinraza e 2 su 3 (67%; IC al 95%: 21, 94) nel gruppo con procedura simulata hanno soddisfatto questa definizione di risposta.
French: Une sédation peut être nécessaire pour administrer Spinraza en fonction de l'état clinique du patient.
Italian: Per somministrare Spinraza può essere necessaria la sedazione, come indicato dalla condizione clinica del paziente.
French: Les études in vitro ont indiqué que le nusinersen n'est ni un inducteur ni un inhibiteur du métabolisme oxydatif faisant intervenir le CYP450 et qu'il ne devrait donc pas interférer avec d'autres médicaments pour ces voies métaboliques.
Italian: Gli studi in vitro hanno indicato che nusinersen non è un induttore o inibitore del metabolismo ossidativo mediato dal CYP450 e, pertanto, non dovrebbe interferire con altri medicinali per queste vie metaboliche.
French: Chez les patients randomisés pour recevoir Spinraza dans l'étude CS3B et inclus dans l'étude CS11, le délai médian jusqu'au décès ou à la ventilation permanente était de 73 semaines.
Italian: Per i pazienti randomizzati a Spinraza nello studio CS3B e includendo l'esperienza dello studio CS11, il tempo mediano al decesso o alla ventilazione permanente è stato di 73 settimane.
French: Des effets indésirables liés à la ponction lombaire peuvent survenir pendant ou peu après l'administration de Spinraza.
Italian: Effetti indesiderati legati alla puntura lombare possono verificarsi durante la somministrazione di Spinraza o successivamente.
French: Une toxicité rénale a été observée après l'administration d'autres oligonucléotides antisens par voie sous-cutanée ou intraveineuse.
Italian: Tossicità renale è stata osservata dopo la somministrazione di altri oligonucleotidi antisenso per via sottocutanea o endovenosa.
French: Dihydrogénophosphate de sodium dihydraté Phosphate disodique
Italian: Diidrogenofosfato di sodio diidrato Fosfato disodico
French: * Effets indésirables jugés comme étant liés à la ponction lombaire.
Italian: * Eventi avversi ritenuti correlati alla procedura di puntura lombare.
French: Avant administration, le flacon de Spinraza doit être examiné pour vérifier l'absence de particules.
Italian: Il flaconcino di Spinraza deve essere ispezionato prima della somministrazione per rilevare l'eventuale presenza di particelle.
French: Spinraza est utilisé pour traiter une maladie génétique appelée amyotrophie spinale (SMA).
Italian: Spinraza è utilizzato per il trattamento di una malattia genetica chiamata atrofia muscolare spinale (SMA).
French: En cas de doute, adressez-vous à votre médecin ou infirmier/ère avant que vous ou votre enfant receviez Spinraza.
Italian: Se ha dubbi, consulti il medico o l'infermiere prima che lei o suo figlio riceva Spinraza.
French: Durée du traitement par Spinraza
Italian: Durata del trattamento con Spinraza
French: L'amélioration de la fonction motrice a été plus précoce et plus importante lorsque le traitement était instauré rapidement après l'apparition des symptômes que lorsque sa mise en route était différée ; cependant, les deux groupes ont obtenu un bénéfice par rapport aux patients recevant le traitement simulé.
Italian: L'inizio del trattamento più precoce dopo l'insorgenza dei sintomi ha prodotto un miglioramento anticipato e più pronunciato della funzione motoria, rispetto ai pazienti con inizio del trattamento tardivo; tuttavia, entrambi i gruppi hanno osservato benefici rispetto al controllo con procedura simulata.
French: L'étude CS5 (NURTURE) est une étude en ouvert menée chez des nourrissons présymptomatiques ayant un diagnostic génétique de SMA, qui ont été inclus à l'âge de 6 semaines ou moins.
Italian: Lo studio CS5 (NURTURE) è uno studio in aperto in neonati pre-sintomatici con diagnosi genetica di SMA, arruolati a un'età di 6 settimane o inferiore.
French: Cependant, les données de sécurité individuelles des patients ayant développé des AAM sous traitement ont été examinées et aucun EI d'intérêt n'a été identifié.
Italian: Tuttavia, sono stati esaminati i dati sulla sicurezza individuale per i casi ADA-positivi manifestatisi con il trattamento e non sono stati identificati eventi avversi (AE) di interesse.
French: L'âge médian des patients ayant débuté le traitement par Spinraza lors de l'étude CS11 (n = 20) était de 4,0 ans (intervalle 3 - 8 ans).
Italian: I pazienti che hanno iniziato il trattamento con Spinraza nello studio CS11 (n=20) avevano un'età mediana di 4,0 anni (intervallo 3 - 8 anni).
French: Parmi les patients dont l'âge dépassait l'âge maximum défini par l'OMS pour les étapes de développement attendues, (95e percentile), 17 sur 22 (77 %) arrivaient à marcher sans assistance.
Italian: Tra i pazienti con un'età superiore rispetto alla finestra definita dal WHO per l'età attesa di raggiungimento (95° percentile), 17 pazienti su 22 (77%) erano riusciti a raggiungere il target di deambulazione autonoma.
French: 3 Lors de l'analyse finale, les analyses des scores CHOP INTEND et des étapes du développement moteur ont été effectuées sur la population d'analyse de l'efficacité (Spinraza n=73 ; traitement simulé n=37).
Italian: 3All'analisi finale, sono state condotte analisi per CHOP INTEND e per motor milestones utilizzando il gruppo per la valutazione di efficacia (Spinraza n = 73; controllo con procedura simulata n = 37).
French: Chlorure de calcium dihydraté Chlorure de magnésium hexahydraté Hydroxyde de sodium (pour l'ajustement du pH) Acide chlorhydrique (pour l'ajustement du pH) Eau pour préparations injectables
Italian: Cloruro di calcio diidrato Cloruro esaidrato di magnesio Idrossido di sodio (per l'aggiustamento del pH) Acido cloridrico (per l'aggiustamento del pH) Acqua per preparazioni iniettabili
French: Tableau 1 : Effets indésirables liés à la ponction lombaire rapportés dans l'étude CS4 (SMA d'apparition plus tardive) avec une incidence supérieure d'au moins 5 % chez les patients traités par Spinraza que chez les patients du groupe de traitement simulé
Italian: Tabella 1: Reazioni avverse correlate alla procedura di puntura lombare riportate nello studio CS4 (SMA a insorgenza più tardiva) con un'incidenza almeno del 5% più elevata nei pazienti trattati con Spinraza, rispetto a quelli sottoposti a procedura simulata (sham)