FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: From the metabolism and excretion pathways, it is not expected that a decreased hepatic function may affect the pharmacokinetics of migalastat.
Italian: Sulla base delle vie metaboliche e delle vie di escrezione non si prevede che una funzionalità epatica ridotta possa influenzare la farmacocinetica di migalastat.
English: In the rabbit embryo-foetal toxicity study, findings including embryo-foetal death, a reduction in mean foetal weight, retarded ossification, and slightly increased incidences of minor skeletal abnormalities were observed only at doses associated with maternal toxicity.
Italian: Nello studio sulla tossicità embrio-fetale nel coniglio, sono stati osservati esiti tra cui morte embrio-fetale, riduzione del peso fetale medio, ossificazione ritardata e incidenze lievemente aumentate di anomalie scheletriche minori solo con dosi associate a tossicità materna.
English: However, migalastat has been shown to be expressed in the milk of lactating rats.
Italian: Tuttavia, si è visto che migalastat viene escreto nel latte materno dei ratti.
English: In rabbits, developmental toxicity was observed only at maternally toxic doses (see section 5.3).
Italian: Nei conigli è stata riscontrata tossicità per lo sviluppo solo a dosi tossiche per la madre (vedere paragrafo 5.3).
English: Elderly population No dosage adjustment is required based on age (see section 5.2).
Italian: Popolazione anziana Non è necessario un aggiustamento della dose in base all'età (vedere paragrafo 5.2).
English: This enzyme defect leads to abnormal deposits of a fatty substance known as globotriaosylceramide (GL-3) in kidneys, heart, and other organs, leading to the symptoms of Fabry disease.
Italian: Tale difetto enzimatico causa depositi anomali di una sostanza grassa denominata globotriaosilceramide (GL-3) in reni, cuore e altri organi, provocando i sintomi della malattia di Fabry.
English: Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars.
Italian: Conclusioni simili sono state riscontrate in fase preclinica, in seguito a trattamento con altri iminozuccheri.
English: If you forget to take Galafold
Italian: Se dimentica di prendere Galafold
English: The amino acid mutation (protein sequence change) is most relevant when determining amenability.
Italian: La mutazione degli amminoacidi (cambiamento nella sequenza della proteina) è più rilevante quando determina suscettibilità.
English: In healthy volunteers, the volume of distribution (Vz/F) of migalastat following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat HCl) ranged from 77 to 133 L, indicating it is well distributed into tissues and greater than total body water (42 litres).
Italian: In volontari sani il volume di distribuzione (Vz/F) di migalastat in seguito a dosi singole crescenti per via orale (25-675 mg migalastat HCl) variava da 77 a 133 L, indicando la buona distribuzione nei tessuti e il valore maggiore rispetto all'acqua corporea totale (42 litri).
English: Your doctor will decide whether you need to stop breast-feeding or temporarily stop your medicine.
Italian: Il medico deciderà se sia necessario interrompere l'allattamento con latte materno o sospendere temporaneamente la terapia.
English: See package leaflet for further instructions.
Italian: Vedere il foglio illustrativo per ulteriori informazioni.
English: Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars (see section 5.3).
Italian: Simili conclusioni sono state osservate in fase pre-clinica, in seguito a trattamento con altri iminozuccheri (vedere paragrafo 5.3).
English: Plasma migalastat exposure (AUC0-∞) and Cmax demonstrated dose-proportional increases at migalastat hydrochloride oral doses from 50 mg to 1,250 mg.
Italian: L'esposizione plasmatica a migalastat (AUC0-∞) e la Cmax hanno dimostrato aumenti proporzionali alla dose, per dosi di migalastat cloridrato da 50 mg a 1 250 mg per via orale.
English: The GLA mutations amenable and not amenable to treatment with Galafold are listed in Table 2 and Table 3 respectively below.
Italian: Le mutazioni di GLA suscettibili e non suscettibili mediante trattamento con Galafold sono elencate nella tabella 2 e nella successiva tabella 3, rispettivamente.
English: Furthermore, migalastat is not an inhibitor or a substrate of CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, or 3A4/5.
Italian: Inoltre, migalastat non è un inibitore o un substrato di CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 o 3A4/5.
English: It is not yet known whether this medicine passes into breast milk.
Italian: Non è ancora noto se il medicinale passi nel latte materno.
English: c.207_369+651del814ins231 UNKNOWN (del Exon2?)
Italian: c.207_369+651del814ins231 NON NOTO (del Exon2?)
English: • Sudden need to defecate
Italian: • Bisogno urgente di defecare
English: It is unlikely that this medicine will affect your ability to drive and use machines.
Italian: Non ci si attende che questo medicinale alteri la capacità di guidare veicoli e di utilizzare macchinari.
English: Treatment with Galafold in Phase 2 pharmacodynamic trials generally resulted in increases in endogenous α-Gal A activity in WBCs, as well as in skin and kidney for the majority of patients.
Italian: Il trattamento con Galafold negli studi di farmacodinamica di fase 2 ha provocato, in genere, aumenti dell'attività di α-Gal A endogena nei globuli bianchi, nella pelle e nei reni per la maggior parte dei pazienti.
English: Dyspnoea Epistaxis
Italian: Dispnea Epistassi
English: Transient and fully reversible infertility in male rats was associated with migalastat treatment at all doses assessed.
Italian: Nei ratti maschi un'infertilità transitoria e completamente reversibile è stata associata al trattamento con migalastat a tutte le dosi valutate.
English: Galafold exposure is decreased by approximately 40% when taken with food and therefore food should not be consumed at least 2 hours before and 2 hours after taking Galafold to give a minimum 4 hours fast.
Italian: Poiché l'esposizione a Galafold diminuisce di circa il 40% in caso di assunzione con il cibo, almeno 2 ore prima e 2 ore dopo l'assunzione di Galafold non si devono consumare alimenti, in modo da restare a digiuno per almeno 4 ore.
English: UNKNOWN IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T UNKNOWN
Italian: NON NOTO IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T NON NOTO
English: Migalastat is not a substrate for MDR1 or BCRP, nor is it an inhibitor of BCRP, MDR1, or BSEP human efflux transporters.
Italian: Migalastat non è un substrato per MDR1 o BCRP né un inibitore dei trasportatori di efflusso umani BCRP, MDR1 o BSEP.
English: Do not cut, crush, or chew the capsule.
Italian: Non dividere, rompere o frantumare la capsula.
English: The absolute bioavailability (AUC) for a single oral 150 mg migalastat hydrochloride dose or a single 2-hour 150 mg intravenous infusion was approximately 75%.
Italian: La biodisponibilità assoluta (AUC) di una dose singola di migalastat cloridrato di 150 mg per via orale o di una dose singola di infusione di 150 mg di 2 ore era circa del 75%.
English: UNKNOWN (Exon2_4dup?)
Italian: NON NOTO (Exon2_4dup?)
English: During the open-label extension, statistically significant (p<0.05) improvements from baseline were observed in the diarrhoea and indigestion domains, with a trend of improvement in the constipation domain.
Italian: Durante l'estensione in aperto, sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi (p<0,05) dal basale per quanto riguarda la diarrea e l'indigestione, con tendenza al miglioramento relativamente alla stipsi.
English: • Protein in the urine
Italian: • Proteine nelle urine (proteinuria)
English: This is a common spontaneous tumour in ad libitum-fed male rats.
Italian: Questo adenoma è un tumore spontaneo comune in ratti maschi nutriti a volontà.
English: Based upon in vitro data, migalastat is not an inducer of CYP1A2, 2B6, or 3A4.
Italian: Dati in vitro suggeriscono che migalastat non è un induttore di CYP1A2, 2B6 o 3A4.
English: Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy (see section 4.4).
Italian: Galafold non è indicato per l'uso concomitante con la terapia enzimatica sostitutiva (vedere paragrafo 4.4).
English: Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 16 years and older with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation (see the tables in section 5.1).
Italian: Galafold è indicato per il trattamento a lungo termine negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 16 anni, con una diagnosi accertata di malattia di Fabry (carenza dell'α-galattosidasi A) e caratterizzati da una mutazione suscettibile (vedere le tabelle del paragrafo 5.1).
English: Take Galafold capsule every other day and punch out the perforated circle on the blister sleeve on the days you are not taking Galafold.
Italian: Assumere Galafold capsule a giorni alterni e forare il cerchio perforato sul blister nei giorni in cui non si assume Galafold.
English: If a dose is missed entirely for the day, the patient should take the missed dose of Galafold only if it is within 12 hours of the normal time the dose is taken.
Italian: Se la dose viene completamente dimenticata nel giorno di somministrazione, il paziente dovrà assumere la dose dimenticata di Galafold solo se sono trascorse al massimo 12 ore dal normale orario di assunzione della dose.
English: EU/1/15/1082/001
Italian: NUMERO(I) DELL'AUTORIZZAZIONE ALL'IMMISSIONE IN COMMERCIO EU/1/15/1082/001
English: Pack size of 14 capsules.
Italian: Confezione di 14 capsule.
English: It is not yet known if this medicine affects fertility in men.
Italian: Non è ancora noto se questo medicinale influenzi la fertilità degli uomini.
English: In addition, migalastat is not a substrate for MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3, or OCT2, nor is it an inhibitor of OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1, or MATE2-K human uptake transporters.
Italian: In aggiunta, migalastat non è un substrato per MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 o OCT2 né è un inibitore dei trasportatori di captazione umani OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 o MATE2-K.
English: One Galafold blister sleeve = 14 hard capsules = 28 days of therapy
Italian: Un blister di Galafold contiene 14 capsule rigide per 28 giorni di terapia.
English: Galafold is not indicated for use in patients with non-amenable mutations (see section 5.1).
Italian: Galafold non è indicato in pazienti con mutazioni non suscettibili (vedere paragrafo 5.1).
English: No studies have been carried out in subjects with impaired hepatic function.
Italian: Non sono stati condotti studi in soggetti con compromissione epatica.
English: The mean extent of exposure to the marketed dose of Galafold 123 mg QOD in patients completing study AT1001-041 was 3.57 (±1.23) years (n=85).
Italian: Il periodo di esposizione medio alla dose commercializzata di Galafold da 123 mg a giorni alterni nei pazienti che hanno completato lo studio AT1001-041 era pari a 3,57 (± 1,23) anni (n=85).
English: If your condition worsens, your doctor may evaluate you further or may discontinue your treatment with Galafold.
Italian: In presenza di un peggioramento della sua condizione, il medico la sottoporrà a eventuali accertamenti più approfonditi o sospenderà la terapia con Galafold.
English: The effect of age was evaluated in a population pharmacokinetic analysis on plasma migalastat clearance in the ERT-naïve study population.
Italian: L'effetto dell'età è stato valutato in un'analisi farmacocinetica della popolazione sulla clearance di migalastat nel plasma, nella popolazione dello studio su pazienti non trattati con ERT.
English: Once in lysosomes dissociation of migalastat restores -Gal A activity, leading to the catabolism of GL-3 and related substrates.
Italian: Una volta nei lisosomi, la dissociazione di migalastat ripristina l'attività di -Gal A, inducendo il catabolismo di GL-3 e dei relativi substrati.
English: What Galafold looks like and contents of the pack Opaque, blue, and white hard capsules, marked with “A1001” in black ink, containing white to pale brown powder.
Italian: Descrizione dell'aspetto di Galafold e contenuto della confezione Capsule rigide bianche, blu e opache, recanti la scritta “A1001” in inchiostro nero, contenenti polvere da bianca a marrone chiaro.
English: The first Phase 3 trial (ATTRACT) was a randomised open-label active comparator trial that evaluated the efficacy and safety of Galafold compared to enzyme replacement therapy (ERT) (agalsidase beta, agalsidase alfa) in 52 male and female patients with Fabry disease who were receiving ERT prior to trial entry and who have amenable mutations (ERT-experienced trial).
Italian: Il primo studio di fase 3 (ATTRACT) era uno studio di confronto attivo in aperto, randomizzato che valutava l'efficacia e la sicurezza di Galafold rispetto alla terapia enzimatica sostitutiva (ERT) (agalsidasi beta, agalsidasi alfa) in 52 pazienti maschi e femmine con malattia di Fabry che avevano ricevuto l'ERT prima dell'ingresso nello studio e con mutazioni suscettibili (studio su pazienti pretrattati con ERT).
English: UNKNOWN (E66_Y123del; del Exon2)
Italian: NON NOTO (E66_Y123del; del Exon2)
English: Size 2 hard capsule (6.4x18.0 mm) with an opaque blue cap and opaque white body with “A1001” printed in black, containing white to pale brown powder.
Italian: Capsula rigida, dimensione 2 (6,4 x 18,0 mm), con un cappuccio blu opaco e un corpo bianco opaco su cui è stampata la scritta “A1001” in nero, contenente una polvere da bianca a marrone chiaro.
English: You should not take Galafold if you are also receiving enzyme replacement therapy.
Italian: Non deve assumere Galafold qualora si sottoponga anche a una terapia enzimatica sostitutiva.
English: Patient-Reported Outcome - Gastrointestinal Symptoms Rating Scale In the ERT-naïve trial, analyses of the Gastrointestinal Symptoms Rating Scale demonstrated that treatment with Galafold was associated with statistically significant (p<0.05) improvements versus placebo from baseline to month 6 in the diarrhoea domain, and in the reflux domain for patients with symptoms at baseline.
Italian: Risultato riportato dai pazienti - Scala di valutazione dei sintomi gastrointestinali Nello studio su pazienti non trattati con ERT, le analisi della scala di valutazione dei sintomi gastrointestinali hanno dimostrato che il trattamento con Galafold era associato a miglioramenti statisticamente significativi (p<0,05) rispetto al placebo dal valore basale al mese 6 per i pazienti con sintomi al basale per quanto riguarda la diarrea e relativamente al reflusso.
English: Fabry disease-causing mutations in the GLA gene result in a deficiency of the lysosomal enzyme -galactosidase A (-Gal A) that is required for glycosphingolipid substrate (e.g., GL-3, lyso-Gb3) metabolism.
Italian: La malattia di Fabry causa mutazioni del gene GLA provocando una carenza dell'enzima lisosomiale -galattosidasi A (-Gal A) necessario per il metabolismo del substrato glicosfingolipidico (ad es., GL-3, liso-Gb3).
English: The second OLE trial (AT1001-042) included patients that both transferred from OLE study AT1001-041 and directly from Phase 3 study ATTRACT, and is ongoing.Renal Function
Italian: Il secondo studio OLE (AT1001-042) ha incluso pazienti trasferiti sia dallo studio OLE AT1001-041 sia direttamente dallo studio di fase 3 ATTRACT ed è attualmente in corso.
English: Each capsule contains migalastat hydrochloride equivalent to 123 mg migalastat.
Italian: Ogni capsula contiene migalastat cloridrato equivalente a 123 mg di migalastat.
English: Do not eat food at least 2 hours before and 2 hours after taking your medicine to give a minimum 4 hours fast.
Italian: Non consumare alimenti almeno 2 ore prima e 2 ore dopo l'assunzione del medicinale in modo da restare a digiuno per almeno 4 ore.
English: During the first period (18-months) ERT-experienced patients were randomised to switch from ERT to Galafold or continue with ERT.
Italian: Lo studio era articolato in due periodi: durante il primo periodo (18 mesi) i pazienti pretrattati con ERT sono stati randomizzati al passaggio da ERT a Galafold oppure al proseguimento della ERT.
English: In the ERT- naïve trial, Galafold showed statistically significant reductions in plasma lyso-Gb3 concentrations and kidney interstitial capillary GL-3 inclusions in patients with amenable mutations.
Italian: Nello studio su pazienti non trattati, Galafold ha mostrato riduzioni statisticamente significative delle concentrazioni plasmatiche di liso-Gb3 e delle inclusioni GL-3 dei capillari interstiziali dei reni in pazienti con mutazioni suscettibili.
English: No clinically significant differences in LVMi were observed during the initial 6-month placebo-controlled period.
Italian: Non sono state osservate differenze cliniche significative nell'indice LVMi durante il periodo basale di 6 mesi controllato verso placebo.
English: p.M42Tfs*74 c.134_138delTGCACinsGCTCG c.134_138delTGCACinsGCTCG L45R/H46S c.147_148insCCC
Italian: p.M42Tfs*74 c.134_138delTGCACinsGCTCG c.134_138delTGCACinsGCTCG L45R/H46S
English: UNKNOWN (E66_Y123del; del Exon2?)
Italian: NON NOTO (E66_Y123del; del Exon2?)
English: Disease Substrate
Italian: Substrato della malattia
English: If you stop taking Galafold Do not stop taking this medicine without talking to your doctor.
Italian: Se interrompe il trattamento con Galafold Il trattamento non deve essere interrotto senza consultare il medico.
English: Protein sequence change
Italian: Cambio di sequenza proteica
English: Patients randomised to placebo in Stage 1 and switched to Galafold at month 6 (Stage 2) also demonstrated statistically significant decreases in interstitial capillary GL-3 inclusions at month 12 (-0.33±0.15; -58%) (p=0.014).
Italian: Anche i pazienti randomizzati a placebo nella fase 1 e passati a Galafold al mese 6 (fase 2) hanno dimostrato riduzioni statisticamente significative delle inclusioni GL-3 dei capillari interstiziali al mese 12 (-0,33±0,15; -58%) (p=0,014).
English: Galafold should be taken every other day at the same time of day to ensure optimal benefits to the patient.
Italian: Per garantire benefici ottimali per il paziente, Galafold deve essere assunto a giorni alterni alla stessa ora.
English: How to take Galafold
Italian: Come prendere Galafold
English: Marketing Authorisation Holder Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Italian: Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
English: The second Phase 3 trial (FACETS) was a 6-month randomised double-blind placebo-controlled trial (through month 6) with an 18-month open-label period to evaluate the efficacy and safety of Galafold in 50 male and female patients with Fabry disease who were naïve to ERT, or had previously been on ERT and had stopped for at least 6 months and who have amenable mutations (ERT-naïve trial).
Italian: Il secondo studio di fase 3 (FACETS) era uno studio controllato verso placebo, di 6 mesi in doppio cieco, randomizzato, (fino al mese 6) seguito da un periodo di 18 mesi in aperto che valutava l'efficacia e la sicurezza di Galafold in 50 pazienti maschi e femmine con malattia di Fabry e mutazioni suscettibili, che non avevano mai assunto la ERT o che avevano ricevuto la ERT in precedenza ma l'avevano sospesa per almeno 6 mesi (studio su pazienti non trattati con ERT).
English: In a single dose study with Galafold in non-Fabry subjects with varying degrees of renal insufficiency, exposures were increased by 4.3-fold in subjects with severe renal impairment (GFR < 30 mL/min/1.73 m
Italian: In uno studio a dose singola con Galafold in soggetti non-Fabry con insufficienza renale di vario grado, le esposizioni erano maggiori di 4,3 volte in quelli con compromissione renale severa ( < 30 mL/min/1,73 m2).
English: Swallow the capsule whole.
Italian: Ingerisca le capsule intere.
English: Certain GLA mutations can result in the production of abnormally folded and unstable mutant forms of α-Gal A. Migalastat is a pharmacological chaperone that is designed to selectively and reversibly bind with high affinity to the active sites of certain mutant forms of -Gal A, the genotypes of which are referred to as amenable mutations.
Italian: Migalastat è una proteina chaperone farmacologica progettata per stabilire legami ad alta affinità, selettivi e reversibili, con i siti attivi di alcune forme mutanti di -Gal A, i cui genotipi sono definiti come mutazioni suscettibili.
English: If more than 12 hours has passed the patient should resume taking Galafold at the next planned dosing day and time according to the every other day dosing schedule.
Italian: Se sono trascorse più di 12 ore, il paziente deve riprendere l'assunzione di Galafold nel giorno e all'ora di assunzione successivi, in base al programma di assunzione a giorni alterni.
English: Fabry disease is a progressive X-linked lysosomal storage disorder which affects males and females.
Italian: La malattia di Fabry è una patologia da accumulo lisosomiale progressivo legata al cromosoma X che colpisce sia i maschi che le femmine.
English: Patients randomised to Galafold in Stage 1 demonstrated statistically significant greater reduction (±SEM) in mean interstitial capillary GL-3 deposition (-0.25±0.10; -39%) at month 6 compared to placebo (+0.07 ± 0.13; +14%) (p=0.008).
Italian: I pazienti randomizzati a Galafold nella fase 1 hanno dimostrato una riduzione maggiore e statisticamente significativa (±SEM) della deposizione media di GL-3 nei capillari interstiziali (-0,25±0,10; -39%) al mese 6 rispetto al placebo (+0,07 ± 0,13; +14%) (p=0,008).
English: C]-migalastat HCl revealed that 99% of the radiolabeled dose recovered in plasma was comprised of unchanged migalastat (77%) and 3 dehydrogenated O-glucuronide conjugated metabolites, M1to M3 (13%).
Italian: 99% della dose radiomarcata riscontrata nel plasma era costituito da migalastat invariato (77%) e metaboliti coniugati con 3-O-glucoronide deidrogenato, da M1 a M3 (13%).
English: c.760-762delGTT or c.761-763del c.760_762delGTT or c.761_763del p.V254del
Italian: I253S c.760-762delGTT o c.761-763del c.760_762delGTT o c.761_763del p.V254del c.769G>C
English: In the ERT-experienced trial, renal function remained stable for up to 18 months of treatment with Galafold.
Italian: Nello studio condotto su pazienti pretrattati con ERT, la funzionalità renale è rimasta stabile fino a 18 mesi di trattamento con Galafold.
English: Each capsule contains migalastat hydrochloride equivalent to 123 mg migalastat - The other ingredients are: Capsule contents: Pregelatinised maize starch and magnesium stearate Capsule shell: Gelatin, titanium dioxide, and indigotine Printing ink: Shellac, black iron oxide, and potassium hydroxide
Italian: Contenuto della capsula: amido di mais pregelatinizzato e stearato di magnesio Involucro della capsula: gelatina, diossido di titanio e indigotina Inchiostro da stampa: gommalacca, ossido di ferro nero e idrossido di potassio
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON INTERMEDIATE PACKAGING
Italian: INFORMAZIONI MINIME DA APPORRE SUI CONFEZIONAMENTI INTERMEDI BLISTER
English: In the ERT- naïve trial and open-label extension, renal function remained stable for up to 5 years of treatment with Galafold.
Italian: Nello studio condotto su pazienti non trattati con ERT e nell'estensione in aperto, la funzionalità renale è rimasta stabile per un periodo massimo di 5 anni di trattamento con Galafold.
English: Blood Creatine Phosphokinase increased
Italian: Aumento della creatinfosfochinasi nel sangue Peso aumentato
English: c.A1C or c.A1T
Italian: c.A1C o c.A1T
English: What you need to know before you take Galafold
Italian: Cosa deve sapere prima di prendere Galafold Non prenda Galafold
English: c.A1023C or c.A1023T
Italian: c.A1023C o c.A1023T
English: c.1196G>A or c.1197G>A c.G1196A or c.G1197A
Italian: c.1196G>A o c.1197G>A c.G1196A o c.G1197A
English: Paraesthesia Dizziness Hypoaesthesia
Italian: Parestesia Capogiri Ipoestesia
English: c.1019G>A or c.1020G>A c.G1019A or c.G1020A
Italian: c.1019G>A o c.1020G>A c.G1019A o c.G1020A