FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
German: Die Ergebnisse der Bioäquivalenzstudie zeigten, dass Doxolipad in Bezug auf „liposomverkapseltes Doxorubicin" mit Caelyx vergleichbar ist, sie konnten allerdings nicht nachweisen, dass die Menge an „freiem Doxorubicin" in beiden Arzneimitteln gleich ist.
Italian: I risultati dello studio di bioequivalenza hanno dimostrato che Doxolipad è paragonabile a Caelyx in termini di "doxorubicina incapsulata all'interno di liposomi"; tuttavia, lo studio non è riuscito a dimostrare che la quantità di "doxorubicina libera" è la stessa per entrambi i medicinali.
German: Das Referenzarzneimittel für Doxolipad ist zwar Adriamycin, dieses konnte aber in der Bioäquivalenzstudie nicht verwendet werden, da Doxorubicin darin in anderer Form (nicht in pegylierten Liposomen eingeschlossen) enthalten ist.
Italian: Benché il medicinale di riferimento di Doxolipad sia Adriamicina, questo non poteva essere utilizzato nello studio di bioequivalenza dal momento che contiene doxorubicina in una forma diversa (non racchiusa in liposomi pegilati).
German: Doxolipad ist ein Arzneimittel gegen Krebs, das den Wirkstoff Doxorubicin enthält.
Italian: Doxolipad è un medicinale antitumorale che contiene il principio attivo doxorubicina.
German: Wie wirkt Doxolipad?
Italian: Come agisce Doxolipad?
German: Der Unterschied zwischen den Produkten besteht darin, dass bei Doxolipad der Wirkstoff Doxorubicin in winzigen Fettkugeln, sogenannten Liposomen, eingeschlossen ist (weitere Einzelheiten dazu siehe unten).
Italian: La differenza tra i prodotti è che in Doxolipad il principio attivo doxorubicina è racchiuso in microsfere lipidiche denominate liposomi (per maggiori informazioni vedere di seguito).
German: Weitere Informationen über Hybridarzneimittel finden Sie in diesem Fragen-und-AntwortenDokument.
Italian: Per ulteriori informazioni sui farmaci ibridi consultare le domande e le risposte cliccando qui.
German: Der Wirkstoff in Doxolipad, Doxorubicin, ist ein zytotoxisches Arzneimittel, das zur Gruppe der „Anthracycline" gehört.
Italian: Il principio attivo di Doxolipad, doxorubicina, è un farmaco citotossico appartenente al gruppo delle "antracicline".
German: 1. April 2016
Italian: 1° aprile 2016
German: Weitere Informationen zu der Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden finden Sie hier: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Italian: Ulteriori informazioni sulla designazione di medicinale orfano sono disponibili al seguente indirizzo: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
German: Das Unternehmen, das die Genehmigung in der EU beantragte, ist Lucane Pharma.
Italian: La ditta che ha presentato la richiesta di autorizzazione nell'UE è Lucane Pharma.
German: Der Antragsteller beantragte eine erneute Überprüfung des Gutachtens.
Italian: Il richiedente ha chiesto un riesame del parere negativo.
German: Im Rahmen der erneuten Überprüfung untersuchte der CHMP erneut die vom Unternehmen bereitgestellten Daten.
Italian: Durante il riesame, il CHMP ha analizzato nuovamente i dati forniti dalla ditta.
German: Welche Konsequenzen hat diese Versagung für Patienten, die derzeit an klinischen Studien bzw. „Compassionate-Use"-Programmen teilnehmen?
Italian: Quali sono le conseguenze di questo rifiuto per i pazienti inseriti in studi clinici o programmi di uso compassionevole?
German: Der CHMP war der Ansicht, dass die Studien aus der medizinischen Literatur, die zur Unterstützung des Antrags vorlegt wurden, unzureichend waren.
Italian: Il CHMP ha ritenuto che gli studi tratti dalla letteratura medica presentati a sostegno della domanda fossero insufficienti.
German: Was ist Dropcys?
Italian: Che cos'è Dropcys?
German: Zudem hatte der CHMP Bedenken im Hinblick auf andere Inhaltsstoffe des Arzneimittels und auf deren Auswirkung auf die langfristige Sicherheit, insbesondere bei Kindern, sowie darauf, wie stabil und steril die Lösung nach der Zubereitung sein würde.
Italian: Inoltre, il CHMP nutriva preoccupazioni riguardo ad altri ingredienti del medicinale, al loro impatto sulla sicurezza a lungo termine, in particolare nei pazienti pediatrici, e su quanto la soluzione si manterrebbe stabile e sterile dopo la preparazione.
German: Das Unternehmen setzte den CHMP davon in Kenntnis, dass derzeit keine klinischen Studien oder „Compassionate-Use"-Programme mit Dropcys durchgeführt werden.
Italian: La ditta ha informato il CHMP che non sono in corso sperimentazioni cliniche o programmi di uso compassionevole con Dropcys.
German: Der Ausschuss bestätigte das Gutachten, dass die Wirksamkeit von Dropcys bei der Behandlung von Hornhautablagerungen nicht hinreichend nachgewiesen wurde und dass ungelöste Fragen bezüglich der Formulierung und langfristigen Sicherheit und Sterilität des Arzneimittels bestehen.
Italian: Il comitato ha confermato il parere secondo cui l'efficacia di Dropcys nel trattamento dei depositi corneali non era stata sufficientemente dimostrata; inoltre, sussistevano questioni irrisolte riguardo alla formulazione e alla sicurezza e sterilità a lungo termine del medicinale.
German: Nach Abwägung der Gründe für diesen Antrag überprüfte der CHMP das ursprüngliche Gutachten erneut und bestätigte am 1. April 2016 die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Italian: Dopo aver considerato le motivazioni di tale richiesta, il CHMP ha riesaminato il parere iniziale, confermando il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio il 1° aprile 2016.
German: Cystinose ist eine seltene Erbkrankheit, die durch die Ansammlung eines Stoffs verursacht wird, der Cystin genannt wird und der Kristalle innerhalb der Zellen, und zwar insbesondere der Zellen der Hornhaut und der Nieren, bildet.
Italian: La cistinosi è una malattia rara ereditaria causata dall'accumulo di una sostanza denominata cistina, che forma cristalli all'interno delle cellule, in particolare delle cellule della cornea e dei reni.
German: Obwohl die Rolle von Mercaptamin-Augentropfen zur Behandlung von Hornhautablagerungen durch die Literatur, die gegenwärtigen klinischen Empfehlungen und ihre routinemäßige Anwendung in Krankenhauszubereitungen hinreichend belegt zu sein scheint, unterstützten nur wenige Daten die Wirksamkeit der in Dropcys verwendeten Mercaptaminkonzentration (0,1 %-Lösung).
Italian: Sebbene il ruolo delle gocce oculari di mercaptamina nel trattamento dei depositi corneali appaia sufficientemente avvalorato dalla letteratura, dalle attuali raccomandazioni cliniche e dal suo uso abituale in preparazioni ospedaliere, vi erano scarsi dati a sostegno dell'efficacia della concentrazione di mercaptamina impiegata in Dropcys (soluzione allo 0,1 %).
German: Es sollte als Pulver und Lösungsmittel erhältlich sein, um eine Lösung für Augentropfen anzufertigen.
Italian: Doveva essere disponibile come polvere e solvente per la preparazione di una soluzione per gocce oculari.
German: Am 17. Dezember 2015 gab der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein negatives Gutachten ab und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen für das Arzneimittel Dropcys, das dafür vorgesehen ist, dem Aufbau der Aminosäure Cystin in der Hornhaut (der transparenten Schicht vor dem Augapfel) vorzubeugen sowie diesen zu behandeln.
Italian: Il 17 dicembre 2015 il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha adottato un parere negativo raccomandando il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale Dropcys, destinato a prevenire e curare l'accumulo dell'aminoacido cistina nella cornea (membrana trasparente che riveste la parte anteriore dell'occhio).
German: Der CHMP war daher der Ansicht, dass der Nutzen von Dropcys gegenüber den Risiken nicht überwiegt, und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Italian: Il CHMP ha quindi ritenuto che i benefici di Dropcys non superassero i rischi e ha raccomandato il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio.
German: Dropcys wurde am 15. Oktober 2014 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel") zur Behandlung von Cystinose ausgewiesen.
Italian: In data 15 ottobre 2014 Dropcys è stato qualificato come "medicinale orfano" (medicinale utilizzato nelle malattie rare) per il trattamento della cistinosi.
German: Da Mercaptamin bereits seit vielen Jahren zur Behandlung von Cystinose eingesetzt und allgemein medizinisch verwendet wird, legte der Antragsteller Daten aus der medizinischen Literatur vor, um den Antrag für Dropcys zu unterstützen.
Italian: Poiché la mercaptamina è utilizzata da molti anni per il trattamento della cistinosi e il suo impiego è ben noto, il richiedente ha presentato dati tratti dalla letteratura medica a sostegno della sua domanda per Dropcys.
German: Arzneimittel, die Mercaptaminhydrochlorid enthalten, sind in der EU für eine orale Anwendung zur Behandlung von Cystinose zugelassen.
Italian: Medicinali contenenti mercaptamina cloridrato sono autorizzati nell'UE per somministrazione per via orale nella cura della cistinosi.
German: Wofür sollte Dropcys angewendet werden?
Italian: Per che cosa avrebbe dovuto essere usato Dropcys?
German: Der Aufbau von Cystinkristallen in den Zellen der Hornhaut kann die Augen schädigen und schwere Sehstörungen verursachen.
Italian: L'accumulo di cristalli di cistina all'interno delle cellule corneali può danneggiare gli occhi e causare gravi problemi visivi.
German: Dropcys ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Mercaptaminhydrochlorid (auch als Cysteaminhydrochlorid bekannt) enthält.
Italian: Dropcys è un medicinale che contiene il principio attivo mercaptamina cloridrato (noto anche come cisteamina cloridrato).
German: Durch die Anwendung des Arzneimittels im Auge sollte der Cystingehalt in den Hornhautzellen reduziert und somit das Ausmaß der Augenschädigung begrenzt werden.
Italian: Con l'applicazione del medicinale a livello dell'occhio, il quantitativo di cistina nelle cellule della cornea doveva ridursi, limitando i danni oculari.
German: Der Wirkstoff in Dropcys, Mercaptaminhydrochlorid, sollte mit dem Cystin reagieren, um es aufzulösen und Stoffe zu bilden, die aus den Zellen entfernt werden können.
Italian: Il principio attivo presente in Dropcys, mercaptamina cloridrato, doveva reagire con la cistina per dissolverla e formare sostanze che potessero essere eliminate dalle cellule.
German: Dropcys sollte für die Vorbeugung und Behandlung von Cystinose in der Hornhaut angewendet werden.
Italian: Dropcys avrebbe dovuto essere usato per la prevenzione e la cura della cistinosi che colpisce la cornea.
German: Wie sollte Dropcys wirken?
Italian: Come avrebbe dovuto agire Dropcys?
German: Was waren die wesentlichen Bedenken, die den CHMP dazu veranlasst haben, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu versagen?
Italian: Quali sono stati i principali motivi che hanno portato il CHMP a raccomandare il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio?
German: Ophthalmische (für die Augen vorgesehene) Formulierungen mit Mercaptamin werden lokal hergestellt und für die Behandlung von Augensymptomen angewendet.
Italian: Le formulazioni di mercaptamina per uso oftalmico (oculare) sono preparate localmente e utilizzate per controllare i sintomi oculari.
German: Daher bestätigte der CHMP seine zuvor erteilte Empfehlung, die Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels zu versagen.
Italian: Il CHMP ha pertanto confermato la sua raccomandazione iniziale di non rilasciare al medicinale l'autorizzazione all'immissione in commercio.
German: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26.
Italian: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 gennaio 2018
German: Es sollte in Form von Kapseln zum Einnehmen erhältlich sein.
Italian: Avrebbe dovuto essere disponibile sotto forma di capsule da prendere per bocca.
German: Die Hauptindikatoren für die Wirksamkeit waren die Menge des produzierten Spermas und der Testosteronspiegel.
Italian: Le principali misure dell'efficacia sono state la quantità di sperma prodotto e i livelli di testosterone.
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von EnCyzix (Enclomifen)
Italian: Rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per EnCyzix (enclomifene)
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von EnCyzix (Enclomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Italian: Rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per EnCyzix (enclomifene) EMA/CHMP/54473/2018
German: Am 25. Januar 2018 verabschiedete der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein negatives Gutachten und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels EnCyzix, das zur Behandlung von hypogonadotropem Hypogonadismus bei Männern vorgesehen war.
Italian: Il 25 gennaio 2018, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha adottato parere negativo, raccomandando il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale EnCyzix, destinato al trattamento dell'ipogonadismo ipogonadotropo nei soggetti di sesso maschile.
German: EnCyzix ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Enclomifen enthält.
Italian: EnCyzix è un medicinale che contiene il principio attivo enclomifene.
German: EnCyzix war zur Anwendung bei übergewichtigen Männern mit einem Körpermasse-Index (KMI) von mindestens 25 kg/m2 bestimmt.
Italian: EnCyzix avrebbe dovuto essere utilizzato nei soggetti di sesso maschile in sovrappeso aventi un indice di massa corporea (IMC) pari ad almeno 25 kg/m2.
German: Dies stoppt die Freisetzung anderer Hormone, die als Gonadotrophine bezeichnet werden und die für die Hoden erforderlich sind, um Testosteron zu produzieren und eine normale Funktion aufzuweisen.
Italian: Questo blocca il rilascio di altri ormoni denominati gonadotropine, necessari ai testicoli per la produzione di testosterone e per garantirne il normale funzionamento.
German: Bei dieser Erkrankung funktionieren die Geschlechtsorgane (die Hoden von Männern) nicht richtig, was Symptome wie Unfruchtbarkeit, geringe Libido, Impotenz, geschwächte Knochen und Gewichtszunahme zur Folge hat.
Italian: In questa affezione, gli organi sessuali (i testicoli nei soggetti di sesso maschile) non funzionano correttamente con conseguenti sintomi quali infertilità, abbassamento della libido, impotenza, debolezza ossea e aumento di peso.
German: Der CHMP war daher der Ansicht, dass der Nutzen von EnCyzix gegenüber den Risiken nicht überwiegt, und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Italian: Pertanto, il CHMP ha ritenuto che i benefici di EnCyzix non fossero superiori ai suoi rischi e ne ha raccomandato il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio.
German: Das Unternehmen setzte den CHMP davon in Kenntnis, dass derzeit keine klinischen Studien oder „Compassionate-Use"-Programme mit EnCyzix durchgeführt werden.
Italian: La ditta ha informato il CHMP che non sono in corso sperimentazioni cliniche o programmi di uso compassionevole con EnCyzix.
German: Übergewichtige Männer mit hypogonadotropem Hypogonadismus produzieren zu viel von dem Hormon Östrogen.
Italian: I soggetti di sesso maschile in sovrappeso affetti da ipogonadismo ipogonadotropo producono una quantità troppo elevata di ormone estrogeno.
German: Was ist EnCyzix?
Italian: Che cos'è EnCyzix?
German: Zusätzlich besteht bei dem Arzneimittel das Risiko einer venösen Thromboembolie (Probleme aufgrund der Bildung von Blutgerinnseln in den Venen).
Italian: Inoltre, esiste un rischio di tromboembolismo venoso (problemi causati dalla formazione di coaguli di sangue all'interno dei vasi sanguigni) correlato alla somministrazione del medicinale.
German: Wofür sollte EnCyzix angewendet werden?
Italian: Per che cosa avrebbe dovuto essere usato EnCyzix?
German: Wie wirkt EnCyzix?
Italian: Come agisce EnCyzix?
German: EnCyzix sollte zur Behandlung von hypogonadotropem Hypogonadismus bei Männern angewendet werden.
Italian: EnCyzix avrebbe dovuto essere usato per il trattamento dell'ipogonadismo ipogonadotropo nei soggetti di sesso maschile.
German: Der CHMP stellte fest, dass die Studien für EnCyzix zwar einen Anstieg der Testosteronwerte belegten, dass jedoch nicht untersucht wurde, ob Symptome wie die Knochenstärke, Gewichtszunahme, Impotenz und Libido durch EnCyzix verbessert wurden.
Italian: Il CHMP ha osservato che, nonostante abbiano dimostrato un aumento nei livelli di testosterone con EnCyzix, gli studi non hanno considerato se EnCyzix fosse in grado o meno di migliorare sintomi quali la robustezza ossea, l'aumento di peso, l'impotenza e la libido.
German: EnCyzix blockiert das überschüssige Östrogen und ermöglicht die Freisetzung von Gonadotrophinen und eine normale Hodenfunkton.
Italian: EnCyzix blocca gli estrogeni in eccesso consentendo il rilascio delle gonadotropine e pertanto il normale funzionamento testicolare.
German: Das Unternehmen kann innerhalb von 15 Tagen nach Erhalt der Benachrichtigung über dieses negative Gutachten um eine Überprüfung des Gutachtens ersuchen.
Italian: La ditta che ha richiesto l'autorizzazione è Renable Pharma Limited, che può chiedere un riesame del parere entro 15 giorni dal ricevimento della notifica del presente parere negativo.
German: Die Patienten wurden mit EnCyzix oder mit Placebo (einer Scheinbehandlung) mit und ohne die Anwendung eines Testoterongels behandelt.
Italian: La ditta ha presentato i risultati di quattro studi principali cui hanno partecipato un totale di 588 pazienti, ai quali è stato somministrato EnCyzix o un placebo (un trattamento fittizio) con e senza applicazione di un gel a base di testosterone.
German: 21. September 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Italian: 21 settembre 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von Exondys (Eteplirsen)
Italian: Rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Exondys (eteplirsen)
German: Außerdem verglich das Unternehmen die Ergebnisse dieser Studien mit den Ergebnissen einer Reihe historischer Daten.
Italian: La ditta ha anche confrontato i risultati di questi studi con quelli derivanti da una molteplicità di dati storici.
German: Wofür sollte Exondys angewendet werden?
Italian: Per che cosa avrebbe dovuto essere usato Exondys?
German: Die Versagung seitens des CHMP wurde nach der erneuten Überprüfung bestätigt.
Italian: Il rifiuto del CHMP è stato confermato in seguito a riesame.
German: Die Methoden zum Vergleich der Ergebnisse der Hauptstudien mit historischen Daten waren nicht zufriedenstellend, um die Wirksamkeit des Arzneimittels nachzuweisen.
Italian: I metodi per confrontare i risultati degli studi principali con i dati storici non erano atti a dimostrare in modo soddisfacente che il medicinale fosse efficace.
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von Exondys (Eteplirsen) EMA/621972/2018
Italian: Rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
German: Der Ausschuss ist der Ansicht, dass weitere Daten benötigt werden, um zu zeigen, dass die sehr geringen Mengen verkürzten Dystrophins, die infolge der Behandlung mit Exondys gebildet werden, dauerhafte Vorteile für den Patienten mit sich bringen.
Italian: Il comitato ha ritenuto che fossero necessari ulteriori dati per dimostrare che le ridottissime quantità di distrofina accorciata prodotte a seguito del trattamento con Exondys comportano benefici duraturi rilevanti per il paziente.
German: Sollten Sie an einer klinischen Studie teilnehmen und weitere Informationen zu Ihrer Behandlung benötigen, wenden Sie sich bitte an den Arzt, der Sie im Zuge der Studie behandelt.
Italian: Le persone inserite in uno studio clinico che abbiano bisogno di maggiori informazioni sul proprio trattamento possono consultare il medico che le sta trattando.
German: Exondys ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Eteplirsen enthält.
Italian: Exondys è un medicinale che contiene il principio attivo eteplirsen.
German: Nach Abwägung der Gründe für dieses Ersuchen überprüfte der CHMP das Gutachten erneut und bestätigte am 20. September 2018 die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Italian: Dopo aver considerato le motivazioni di tale richiesta, il CHMP ha riesaminato il parere, confermando il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio il 20 settembre 2018.
German: Die zweite Studie, eine Verlängerung der ersten Studie, schloss dieselben Patienten ein, die daraufhin weitere 4 Jahre mit Exondys behandelt wurden.
Italian: Il secondo studio, un'estensione del primo, è stato condotto sugli stessi pazienti, che sono stati trattati con Exondys per altri 4 anni.
German: Was ist Exondys?
Italian: Che cos'è Exondys?
German: Das Unternehmen setzte den CHMP davon in Kenntnis, dass sich für Patienten, die derzeit an klinischen Studien mit Exondys teilnehmen, keine Konsequenzen ergeben.
Italian: La ditta ha informato il CHMP che non vi sono conseguenze per i pazienti attualmente inseriti in studi clinici con Exondys.
German: Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Veränderung der Entfernung, die ein Patient nach 24 Wochen Behandlung in einem 6 Minuten dauernden Test zu Fuß zurücklegen konnte.
Italian: Il principale indicatore dell'efficacia era la variazione della distanza percorsa a piedi durante un test di 6 minuti dopo 24 settimane.
German: Es sollte als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene) erhältlich sein.
Italian: Avrebbe dovuto essere disponibile come concentrato per soluzione per infusione (iniezione goccia a goccia) in vena.
German: Das Unternehmen AVI Biopharma International Ltd., das den Antrag auf Genehmigung für das Inverkehrbringen gestellt hatte, beantragte am 1. Juni 2018 eine Überprüfung der Stellungnahme des CHMP.
Italian: La ditta richiedente l'autorizzazione, AVI Biopharma International Ltd, ha richiesto un riesame del parere del CHMP il 1° giugno 2018.
German: Am 31. Mai 2018 verabschiedete der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein negatives Gutachten und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels Exondys, das zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne vorgesehen war.
Italian: Il 31 maggio 2018 il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha adottato un parere negativo, raccomandando il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale Exondys, destinato al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
German: Exondys wurde am 3. Dezember 2008 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel") zur Behandlung von DMD ausgewiesen.
Italian: Exondys è stato qualificato come "medicinale orfano" (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 3 dicembre 2008 per il trattamento della DMD.
German: Wie wirkt Exondys?
Italian: Come agisce Exondys?
German: Patienten mit DMD bilden das Protein Dystrophin nicht.
Italian: I pazienti affetti da DMD non producono una proteina chiamata distrofina.
German: Das Unternehmen legte die Ergebnisse von zwei Hauptstudien vor, an denen 12 Jungen mit DMD im Alter von 7 bis 13 Jahren teilnahmen, die eine Genmutation hatten, die ein Überspringen von Exon 51 ermöglicht.
Italian: La ditta ha presentato i risultati di due studi principali condotti su 12 bambini e ragazzi di età compresa tra 7 e 13 anni affetti da DMD, i quali presentavano una mutazione genetica suscettibile allo skipping dell'esone 51.
German: Exondys sollte zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne (DMD) bei Patienten ab einem Alter von 4 Jahren mit Mutation (Veränderung) im DMD-Gen, das eine Behandlung mit „Überspringen von Exon 51" ermöglicht, verwendet werden.
Italian: Exondys avrebbe dovuto essere usato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti a partire dai 4 anni di età con mutazione (alterazione) nel gene della DMD che consente il trattamento con lo "skipping dell'esone 51".
German: Das Arzneimittel ermöglicht es, Exon 51 zu überspringen und so die Bildung einer verkürzten Form von Dystrophin zu unterstützen.
Italian: Il medicinale consente lo skipping dell'esone 51 e di conseguenza favorisce la produzione di una forma accorciata di distrofina.