FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
German: Weitere Informationen zu Mepsevii finden Sie auf den Internetseiten der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Czech: Další informace k přípravku Mepsevii jsou k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
German: Mepsevii darf nicht bei Patienten angewendet werden, bei denen in der Vergangenheit anaphylaktische Reaktionen auf Vestronidase alfa oder auf einen der Bestandteile des Arzneimittels aufgetreten sind.
Czech: Přípravek Mepsevii nesmějí užívat pacienti, kteří v minulosti prodělali anafylaktickou reakci na vestronidázu alfa nebo na kteroukoli jinou složku tohoto přípravku.
German: Die Erkrankung führt zum Aufbau von GAG im Körper, was eine große Bandbreite an Problemen verursachen kann, einschließlich Gelenksteife, Kleinwuchs, Leber- und Milzvergrößerung, Gehörverlust, Katarakt und Entwicklungsverzögerungen.
Czech: Onemocnění vede k hromadění glykosaminoglykanů v těle, které zapříčiňuje celou řadu problémů, mezi něž patří ztuhlost kloubů, malý vzrůst, zvětšená játra a slezina, ztráta sluchu, šedý zákal a opožděný vývoj.
German: Die häufigsten Nebenwirkungen von Mepsevii (die bei mehr als einer von zehn Personen auftreten können) sind anaphylaktische Reaktionen (plötzliche, schwere allergische Reaktionen), Nesselsucht (juckender Hautausschlag) und Schwellungen an der Infusionsstelle.
Czech: Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Mepsevii (které mohou postihnout více než 1 osobu z 10) jsou anafylaktický šok (náhlá a závažná alergická reakce), kopřivka (svědivá vyrážka) a otok v místě podání infuze.
German: Die Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Mepsevii gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU zuzulassen.
Czech: Evropská agentura pro léčivé přípravky rozhodla, že přínosy přípravku Mepsevii převyšují jeho rizika a může tak být registrován k použití v EU.
German: Was ist Mepsevii und wofür wird es angewendet?
Czech: Co je přípravek Mepsevii a k čemu se používá?
German: Mepsevii ist ein Arzneimittel für die Behandlung von Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII, auch als SlySyndrom bekannt), einer angeborenen Erkrankung, die durch einen Mangel am Enzym für den Abbau komplexer Kohlenhydrate, die als Glykosaminoglykane (GAG) bezeichnet werden, verursacht werden.
Czech: Mepsevii je léčivý přípravek k léčbě mukopolysacharidózy typu VII (MPS VII, rovněž známé jako syndrom Sly), což je dědičné onemocnění, které je způsobeno chybějícím enzymem potřebným ke štěpení složitých uhlovodíků nazývaných glykosaminoglykany (GAG).
German: In einer Hauptstudie mit 12 Patienten mit MPS VII, die 6 Monate mit Mepsevii behandelt wurden, wiesen die Patienten eine Reduzierung Ihrer GAG-Urinwerte um 65 % auf.
Czech: V hlavní studii, která zahrnovala 12 pacientů s mukopolysacharidózou typu VII, došlo u pacientů léčených přípravkem Mepsevii po dobu 6 měsíců ke snížení hladin glukosaminoglykanů v moči o 65 %.
German: Mepsevii wird alle zwei Wochen über einen Zeitraum von 4 Stunden als Tropfinfusion in eine Vene verabreicht.
Czech: Přípravek Mepsevii se podává jednou za dva týdny formou infuze (kapání do žíly) po dobu 4 hodin.
German: Dies bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Krankheit und aus wissenschaftlichen Gründen nicht möglich war, vollständige Informationen über Mepsevii zu erlangen.
Czech: Přípravek Mepsevii byl registrován za „výjimečných okolností", neboť vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění a z vědeckých důvodů nebylo možné o přípravku Mepsevii získat úplné informace.
German: MPS VII ist selten und wurde am 21. März 2012 als Arzneimittel für seltene Leiden („OrphanArzneimittel") ausgewiesen.
Czech: Mukopolysacharidóza typu VII je vzácné onemocnění a přípravek Mepsevii byl stanoven dne 21. března 2012 jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění".
German: Die Behandlung sollte ebenfalls von einem Angehörigen der Heilberufe mit Erfahrung in der Behandlung von MPS VII überwacht werden.
Czech: Na léčbu by rovněž měl dohlížet zdravotnický pracovník, který má zkušenosti s léčbou mukopolysacharidózy typu VII.
German: Welchen Nutzen hat Mepsevii in den Studien gezeigt?
Czech: Jaké přínosy přípravku Mepsevii byly prokázány v průběhu studií?
German: Mepsevii enthält den Wirkstoff Vestronidase alfa.
Czech: Přípravek Mepsevii obsahuje léčivou látku vestronidáza alfa.
German: Übersicht über Mepsevii und Begründung für die Zulassung in der EU
Czech: Přehled pro přípravek Mepsevii a proč byl přípravek registrován v EU
German: Mepsevii reduziert den GAG-Spiegel im Körper und verbessert oder stabilisiert zumindest die Symptome von MPS VII.
Czech: Přípravek Mepsevii snižuje hladiny glukosaminoglykanů v těle a zlepšuje nebo alespoň stabilizuje příznaky mukopolysacharidózy typu VII.
German: Welche Risiken sind mit Mepsevii verbunden?
Czech: Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Mepsevii?
German: Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen zur sicheren und wirksamen Anwendung von Mepsevii, die von Angehörigen der Heilberufe und Patienten befolgt werden müssen, wurden in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.
Czech: Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla zahrnuta doporučení a opatření pro bezpečné a účinné používání přípravku Mepsevii, která by měla být dodržována zdravotnickými pracovníky i pacienty.
German: Wie wird Mepsevii angewendet?
Czech: Jak se přípravek Mepsevii používá?
German: Welche Informationen werden für Mepsevii noch erwartet?
Czech: Jaké informace o přípravku Mepsevii nebyly dosud předloženy?
German: Wie wirkt Mepsevii?
Czech: Jak přípravek Mepsevii působí?
German: Warum wurde Mepsevii in der EU zugelassen?
Czech: Na základě čeho byl přípravek Mepsevii registrován v EU?
German: Mepsevii ist eine Therapie zum Enzymersatz, die bei Patienten mit MPS VII durch den Ersatz des fehlenden Enzyms (Beta-Glucuronidase) wirkt, indem der Abbau von GAG unterstützt und der Aufbau von GAG im Körper gestoppt wird.
Czech: Přípravek Mepsevii se používá k enzymové substituční terapii, při níž je u pacientů s mukopolysacharidózou typu VII nahrazen chybějící enzym (beta-glukuronidáza).
German: Für Mepsevii wurde nachgewiesen, dass der GAG-Spiegel im Körper reduziert wird und dass die Symptome bei Patienten mit MPS VII reduziert oder stabilisiert werden.
Czech: Bylo prokázáno, že přípravek Mepsevii u pacientů s mukopolysacharidózou typu VII snižuje hladiny glukosaminoglykanů v těle a zmírňuje nebo stabilizuje příznaky onemocnění.
German: 10117 Berlin
Czech: 10117 Berlín
German: Was ist MPS VII
Czech: Co je MPS VII
German: Die Kompatibilität mit anderen Arzneimitteln wurde nicht untersucht.
Czech: Kompatibilita s jinými léčivými přípravky nebyla hodnocena.
German: Berichte, die im Rahmen der jährlichen Neubewertung einzureichen sind
Czech: Zprávy předkládané v rámci opakovaného ročního hodnocení
German: Erwin-Rentschler-Straße 21
Czech: Erwin-Rentschler-Strasse 21
German: - Diese Zucker werden ständig recycelt - das heißt, es werden neue Zucker hergestellt und alte abgebaut.
Czech: - Tyto cukry jsou neustále recyklovány - vytvářejí se nové a staré se odbourávají.
German: Aktuell verfügbare Daten sind in Abschnitt 4.8 und Abschnitt 5.1 beschrieben.
Czech: V současnosti dostupné údaje jsou uvedeny v bodech 4.8 a 5.1.
German: Die Dosis, die Sie erhalten werden, richtet sich nach Ihrem Körpergewicht.
Czech: Dávka, kterou dostanete, závisí na Vaší tělesné hmotnosti.
German: Er/Sie wird überprüfen, ob Sie die korrekte Dosis erhalten haben, und entsprechende Maßnahmen treffen.
Czech: Zkontroluje, zda byla podána správná dávka a podle potřeby bude přijímat opatření.
German: Neun Patienten waren jünger als 18 Jahre.
Czech: Devět pacientů bylo mladších než 18 let.
German: Es sollte unverzüglich eine geeignete klinische Behandlung erfolgen.
Czech: Bez prodlení je třeba vyhledat vhodnou klinickou léčbu.
German: Neunzehn Patienten waren jünger als 18 Jahre.
Czech: Devatenáct pacientů bylo mladších než 18 let.
German: Sie können eine allergische Reaktion einschließen (siehe Abschnitt 4).
Czech: Mohou zahrnovat alergickou reakci (viz bod 4).
German: Diese Probleme können Anzeichen der Krankheit sein und werden möglicherweise durch einen Druck auf Ihr Rückenmark verursacht.
Czech: Tyto problémy mohou být známkami onemocnění a mohou být způsobeny tlakem na míchu.
German: - Jede Infusion wird ungefähr 4 Stunden dauern.
Czech: - Jedna infuze trvá přibližně 4 hodiny.
German: In Bezug auf die klinischen (sekundären) Endpunkte wurden ein positives Ansprechen festgestellt, jedoch nicht bei allen Patienten.
Czech: U klinických (sekundárních) cílových parametrů byly pozorovány příznivé odezvy, avšak ne u všech pacientů.
German: Datum der Erteilung der Zulassung: 23. August 2018
Czech: DATUM PRVNÍ REGISTRACE/PRODLOUŽENÍ REGISTRACE Datum první registrace: 23. srpna 2018
German: Bei diesen Patienten wird kein alternativer Dosisplan empfohlen.
Czech: U těchto pacientů se nedoporučuje žádný alternativní dávkovací režim.
German: Die Dosierung bei Kindern und Jugendlichen ist die gleiche wie bei Erwachsenen.
Czech: Dávkování je u pediatrické populace stejné jako u dospělých.
German: Ultragenyx Netherlands B. V. Evert van de Beekstraat 1, Unit 104 1118 CL Schiphol Niederlande
Czech: Ultragenyx Netherlands B. V. Evert van de Beekstraat 1, Unit 104 1118 CL Schiphol Nizozemsko
German: Indem bei Kindern frühzeitig mit der Behandlung begonnen wird, kann verhindert werden, dass sich die Krankheit verschlimmert, und dauerhafte Schädigungen können reduziert werden.
Czech: Včasné zahájení léčby u dětí může zastavit zhoršování onemocnění a omezit trvalé poškození.
German: Millmount Healthcare Ltd. Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, Irland
Czech: Millmount Healthcare Ltd. Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, Irsko
German: Verständigen Sie unverzüglich Ihren Arzt, falls Sie eine der folgenden Nebenwirkungen bemerken - möglicherweise benötigen Sie dringend eine medizinische Behandlung:
Czech: Okamžitě sdělte svému lékaři, pokud zjistíte jakékoli dále uvedené nežádoucí účinky - můžete potřebovat naléhavé lékařské ošetření:
German: • Regelmäßig aktualisierte Unbedenklichkeitsberichte [Periodic Safety Update Reports (PSURs)]
Czech: DALŠÍ PODMÍNKY A POŽADAVKY REGISTRACE • Pravidelně aktualizované zprávy o bezpečnosti (PSUR)
German: Dieses Arzneimittel darf nicht mit anderen Arzneimitteln, außer mit den in Abschnitt 6.6 genannten, gemischt werden.
Czech: Tento léčivý přípravek nesmí být mísen s jinými léčivými přípravky s výjimkou těch, které jsou uvedeny v bodě 6.6.
German: ANHANG II
Czech: PŘÍLOHA II.
German: Die Nebenwirkungen sind nach Systemorganklasse und Häufigkeit angegeben.
Czech: Nežádoucí účinky jsou prezentovány podle třídy orgánových systémů a frekvence.
German: Zur Minimierung von Luftblasen in der Lösung ist eine ausreichend große Kanüle (18 G) zu verwenden.
Czech: K minimalizaci bublinek v roztoku je třeba používat dostatečně velkou jehlu (velikost 18 G).
German: Bei den meisten Patienten deutete der Rückgang der Antikörpertiter im Lauf der Zeit unter fortlaufender Behandlung auf ein Muster einer abgeschwächten Immunogenität bei chronischer Exposition hin.
Czech: U většiny pacientů naznačovaly v průběhu času klesající titry protilátek při průběžné léčbě vzorec oslabené imunogenicity při chronické expozici.
German: Nach Abschluss der Infusion von Vestronidase alfa sind die Patienten mindestens 60 Minuten lang unter Beobachtung zu halten.
Czech: Po ukončení infuze vestronidázy alfa je pacienty potřeba nejméně 60 minut sledovat.
German: Sonstige Symptome, die auftreten könnten
Czech: Další příznaky, které je třeba sledovat
German: Bei diesen Patienten wird kein alternativer Dosisplan empfohlen (siehe Abschnitt 5.1).
Czech: U těchto pacientů se nedoporučuje žádný alternativní dávkovací režim (viz bod 5.1).
German: Infusionsgeschwindigkeit in der 1.
Czech: Rychlost infuze v 1. hodině
German: Infusionsgeschwindigkeit in den anschließenden 3 Stunden
Czech: Rychlost infuze v dalších 3 hodinách
German: Die Menge entspricht 1,8 % der von der WHO empfohlenen Höchstmenge der Natriumaufnahme pro Tag (2 g).
Czech: Toto množství odpovídá 1,8 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku podle WHO (2 g).
German: Alle 12 Patienten waren Responder, vorab spezifiziert als Reduzierung des uGAG um ≥ 50 % bei mindestens einer Messung in den ersten 24 Behandlungswochen.
Czech: U všech 12 pacientů došlo k odezvě, která byla předem definována jako ≥ 50% snížení uGAG při nejméně jedné kontrole během prvních 24 týdnů léčby.
German: Es ist wichtig, Vestronidase alfa nach dem empfohlenen Infusionsgeschwindigkeitsplan anzuwenden (siehe Tabelle 2 in Abschnitt 6.6).
Czech: Vestronidázu alfa je důležité podávat podle rozpisu doporučených rychlostí infuze (viz tabulka 2 v bodu 6.6).
German: Pharmakotherapeutische Gruppe: Andere Mittel für das alimentäre System und Stoffwechsel, Enzyme, ATC-Code: A16AB18
Czech: Farmakoterapeutická skupina: Trávicí trakt a metabolismus, jiná léčiva, enzymy, ATC kód: A16AB18
German: Bei Überempfindlichkeitsreaktionen kann die Infusion verlangsamt, vorübergehend unterbrochen oder ganz beendet werden (siehe Abschnitt 4.4).
Czech: V případě hypersenzitivních reakcí lze infuzi zpomalit, dočasně přerušit nebo ukončit (viz bod 4.4).
German: Sehr häufig Häufig Häufig
Czech: Velmi časté Časté
German: Sicherheit und Wirksamkeit von Vestronidase alfa bei Patienten über 65 Jahren sind nicht erwiesen.
Czech: Bezpečnost a účinnost vestronidázy alfa u pacientů starších 65 let nebyla stanovena.
German: - Wenn Sie während Ihrer Infusion eine allergische Reaktion entwickeln, kann Ihr Arzt Ihre Infusion langsamer stellen oder ganz beenden.
Czech: - Pokud u Vás během infuze dojde k alergické reakci, lékař může infuzi zpomalit nebo zastavit.
German: Patient Körpergewichtsbereich (kg)
Czech: Rozmezí hmotnosti pacienta (kg)
German: Da Endorganschädigungen mit der Zeit fortschreiten, wird es zunehmend schwerer, solche Schädigungen durch die Behandlung umzukehren oder eine Besserung zu erzielen.
Czech: S tím, jak orgánové postižení v průběhu času pokračuje, je obtížnější léčbou zvrátit poškození nebo vykázat zlepšení.
German: MPS VII ist eine familiär auftretende Krankheit, bei welcher der Körper zu wenig von einem Enzym mit der Bezeichnung Beta-Glukuronidase herstellt.
Czech: MPS VII je onemocnění, které se předává v rodinách, při němž organismus nevytváří dostatek enzymu označovaného jako beta-glukuronidáza.
German: - Die empfohlene Dosis beträgt 4 mg pro kg Körpergewicht.
Czech: - Doporučená dávka je 4 mg na jeden kg tělesné hmotnosti.
German: Häufigkeiten sind definiert als sehr häufig (≥ 1/10), häufig (≥ 1/100, < 1/10), gelegentlich (≥ 1/1.000, < 1/100), selten (≥ 1/10.000, < 1/1.000) und sehr selten (< 1/10.000).
Czech: Frekvence jsou definovány takto: velmi časté (≥ 1/10), časté (≥ 1/100 až < 1/10), méně časté (≥ 1/1 000 až < 1/100),
German: Das Vorhandensein von ADA (Nicht-NAk und NAk) scheint keinen Einfluss auf die Reduzierung des pharmakodynamischen Markers, der Glykosaminoglykane im Urin (uGAGs), zu haben.
Czech: Přítomnost ADA (non-NAb a NAb) podle všeho nemá vliv na redukci farmakodynamického markeru, močových glykosaminoglykanů (uGAG).
German: - wenn Sie jemals eine starke allergische Reaktion gegen Vestronidase alfa oder einen der in Abschnitt 6 genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels hatten.
Czech: - jestliže jste v minulosti měli závažnou alergickou reakci na vestronidázu alfa nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).
German: **Bei der Häufigkeit einer Schwellung an der Infusionsstelle ist ein Fall einer peripheren Schwellung als Nebenwirkung berücksichtigt, weil das Ereignis als durch einen intravenösen Katheter bedingt eingestuft wurde.
Czech: **Jeden nežádoucí účinek periferního zduření je zahrnut do frekvence zduření v místě infuze, protože událost je klasifikována jako problém s intravenózním katétrem.
German: Patienten mit MPS VII, die eine Therapie mit Transplantation hämatopoietischer Stammzellen erhalten hatten, waren von der Teilnahme an dieser Studie ausgeschlossen.
Czech: Pacienti s MPS VII, kteří podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk, byli z této studie vyloučeni.
German: Die Infusion wurde gestoppt, der Patient erhielt Antikonvulsiva, Antipyretika und Antibiotika, woraufhin der Fieberkrampf abklang.
Czech: Infuze byla ukončena, pacientovi byla podána antikonvulziva, antipyretika a antibiotika a febrilní křeč vymizela.
German: Es sind keine Studien zur Ausscheidung beim Menschen durchgeführt worden.
Czech: Nebyly provedeny žádné vylučovací studie u lidí.
German: - Die Dosis wird einmal alle zwei Wochen durch einen Venentropf (intravenöse Infusion)
Czech: - Dávka se podává jednou za dva týdny kapačkou do žíly (nitrožilní infuze).
German: - Nesselsucht (Urtikaria) - Schwellung an der Infusionsstelle, einschließlich Austritten in das Gewebe um die Vene (Schwellung an der Infusionsstelle oder Extravasation an der Infusionsstelle)
Czech: - Kopřivka (urtikárie) - Zduření v místě infuze včetně prosakování do tkání kolem žíly (zduření v místě infuze nebo extravazace místa infuze)
German: Im klinischen Entwicklungsprogramm betrug die niedrigste Geschwindigkeit der Gabe an einen Patienten 0,5 ml/Stunde in den ersten 30 Minuten der Infusion, gefolgt von 1 ml/Stunde über die nächsten 30 Minuten hinweg, sodass als niedrigstes Gesamtvolumen in der ersten Stunde 0,75 ml infundiert wurden.
Czech: V rámci programu klinického vývoje byla nejnižší rychlost infuze pacientovi 0,5 ml/h během prvních 30 minut infuze a následně 1 ml/h následujících 30 minut, což se rovná 0,75 ml jakožto nejnižšímu celkovému objemu infudovanému během první hodiny.
German: Farblose bis leicht gelbe Lösung.
Czech: Bezbarvý až lehce nažloutlý roztok.
German: Um langfristige Daten über die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit Mepsevii zu erhalten und die gesamte Mucopolysaccharidose VII zu charakterisieren, einschließlich Variabilität der klinischen Manifestation, Progression und natürlicher Verlauf, wird der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen gebeten, die Ergebnisse einer Studie auf Grundlage einer geeigneten Quelle von Daten vorzulegen, die in einem Disease Monitoring Program für Patienten mit Mukopolysaccharidose VII gewonnen wurden.
Czech: Za účelem získání dlouhodobých údajů o účinnosti a bezpečnosti léčby pomocí přípravku Mepsevii a za účelem kompletní charakterizace mukopolysacharidózy VII, včetně jejich rozmanitých klinických příznaků, progrese a přirozené historie, je držitel rozhodnutí o registraci povinen předložit výsledky studie vycházející z adekvátních zdrojů dat pocházejících z programu monitorování nemocí u pacientů s mukopolysacharidózou VII.
German: Name und Anschrift des (der) Hersteller(s) des Wirkstoffs/der Wirkstoffe biologischen Ursprungs Rentschler Biopharma SE
Czech: Název a adresa výrobce/výrobců biologické léčivé látky / biologických léčivých látek Rentschler Biopharma SE
German: Zwei andere Patienten mit Hepatosplenomegalie zum Baseline-Zeitpunkt wiesen nach 36 Behandlungswochen eine Reduzierung des Lebervolumens (24 % bzw. 53 %) und des Milzvolumens (28 % bzw. 47 %) auf.
Czech: Dva ostatní pacienti se vstupní hepatosplenomegalií vykázali po 36 týdnech léčby redukci objemu jater (24 % a 53 %) a sleziny (28 % a 47 %).
German: Die Auswirkungen der Behandlung mit Vestronidase alfa sollten regelmäßig beurteilt werden, und in Fällen, in denen kein eindeutiger Nutzen (einschließlich einer Stabilisierung der Krankheitsanzeichen) festzustellen ist, sollte erwogen werden, die Behandlung abzusetzen.
Czech: Účinky léčby vestronidázou alfa je třeba pravidelně vyhodnocovat a v případech, kdy nejsou zřejmé přínosy (včetně stabilizace manifestací onemocnění), je nutno zvážit ukončení léčby.
German: Es gibt keine definitive Korrelation zwischen dem Antikörpertiter und der Entwicklung neutralisierender Antikörper.
Czech: Neexistuje jasná korelace mezi titrem protilátek a tvorbou neutralizujících protilátek.
German: Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie
Czech: Hypersenzitivní reakce včetně anafylaxe
German: Das Management von Überempfindlichkeitsreaktionen sollte sich nach der Schwere der Reaktion richten und umfasst die vorübergehende Unterbrechung oder die Beendigung der Infusion und/oder die Gabe zusätzlicher Antihistaminika, Antipyretika und/oder von Kortikosteroiden bei leichten bis mittelschweren Reaktionen.
Czech: Léčba hypersenzitivních reakcí se odvíjí od závažnosti reakce a zahrnuje dočasné přerušení nebo ukončení infuze a/nebo podání dalších antihistaminik, antipyretik a/nebo kortikosteroidů u lehkých až středně těžkých reakcí.
German: - Das Arzneimittel muss vor der Infusion verdünnt werden.
Czech: - Léčivý přípravek musí být před podáním naředěn.
German: Bei einigen Patienten war aufgrund ihrer Krankheit, ihres Alters oder ihres Kognitionsstatus keine Beurteilung der klinischen Endpunkte möglich (23 von 72 Beurteilungen [~32 %] in 6 Domänen bei 12 Patienten waren zum Baseline-Zeitpunkt nicht auswertbar).
Czech: Klinické cílové parametry nebylo možné u některých pacientů vyhodnotit vzhledem k rozsahu onemocnění, věku nebo kognitivní úrovni (23 ze 72 hodnocení [~32 %] v 6 oblastech u 12 pacientů nebylo možné na vstupu vyhodnotit).
German: Die Pharmakokinetik von Vestronidase alfa wurde bei insgesamt 19 Patienten mit MPS VII untersucht, darunter 15 pädiatrische Patienten und 4 Erwachsene aus 3 klinischen Studien.
Czech: Farmakokinetika vestronidázy alfa byla vyhodnocena u celkem 19 pacientů s MPS VII včetně 15 pediatrických pacientů a 4 dospělých ze 3 klinických studií.
German: Etwaiger Totraum in den Schläuchen sollte berücksichtigt werden, damit sichergestellt ist, dass während der ersten Stunde der Infusion 2,5 % des Gesamtinfusionsvolumens in den Blutstrom des Patienten gelangen.
Czech: Je třeba zohlednit mrtvý objem v linkách s cílem zajistit, že se pacientovi do krevního oběhu dodá 2,5 % celkového objemu infuze v první hodině podávání.
German: Die Patienten wurden verblindet in 4 Gruppen randomisiert: 3 Patienten erhielten sofort 48 Wochen lang Vestronidase alfa (Gruppe A), 3 Patienten erhielten 8 Wochen lang ein Placebo und anschließend 40 Wochen lang Vestronidase alfa (Gruppe B), 3 Patienten erhielten 16 Wochen lang ein Placebo und anschließend 32 Wochen lang Vestronidase alfa (Gruppe C) und 3 Patienten erhielten 24 Wochen lang ein Placebo und anschließend 24 Wochen lang Vestronidase alfa (Gruppe D).
Czech: Pacienti byli zaslepeně randomizováni do 4 skupin: 3 pacienti dostávali vestronidázu alfa ihned po dobu 48 týdnů (skupina A), 3 pacienti dostávali placebo po dobu 8 týdnů a potom vestronidázu alfa po dobu 40 týdnů (skupina B), 3 pacienti dostávali placebo po dobu 16 týdnů a potom vestronidázu alfa po dobu 32 týdnů (skupina C) a 3 pacienti dostávali placebo po dobu 24 týdnů a potom vestronidázu alfa po dobu 24 týdnů (skupina D).
German: Darüber hinaus wurde in Bezug auf das uGAG-Ansprechen (% Veränderung gegenüber Studienwoche 0) in allen Gruppen eine Reduzierung der uGAG in einer ähnlichen Größenordnung nach der Umstellung auf die VerumBehandlung festgestellt.
Czech: Odpověď formou snížení uGAG (% změna v porovnání s 0. týdnem studie) navíc vykazuje podobný rozsah snížení uGAG u všech skupin po zkřížení do aktivní léčby.
German: Mepsevii ist indiziert für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (MPS VII; Sly-Syndrom).
Czech: Mepsevii je indikován k léčbě non-neurologických manifestací mukopolysacharidózy VII (MPS VII; Sly syndrom).
German: Dem Wirkmechanismus nach ist rhGUS vermutlich nicht tumorigen.
Czech: Vzhledem k mechanismu účinku se nepředpokládá, že by rhGUS byla karcinogenní.
German: Den Infusionsbeutel behutsam schwenken, um die ordnungsgemäße Verteilung von Mepsevii sicherzustellen.
Czech: Jemným houpáním infuzního vaku zajistěte řádnou distribuci přípravku Mepsevii.
German: Diese Nebenwirkungen werden als Infusionsreaktionen bezeichnet, weil sie durch die Infusion (den Tropf) des Arzneimittels verursacht werden.
Czech: Tyto nežádoucí účinky se označují jako reakce na infuzi, protože je způsobuje infuze léčivého přípravku (podání kapačkou).