FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Because of the potential for hypersensitivity reactions with elosulfase alfa, patients should receive antihistamines with or without antipyretics 30 to 60 minutes prior to start of infusion (see section 4.4).
Portuguese: Devido ao potencial de reações de hipersensibilidade com elosulfase alfa, os doentes devem receber anti-histamínicos com ou sem antipiréticos 30 a 60 minutos antes do início da perfusão (ver secção
English: Warnings and precautions - If you are treated with Vimizim, you may develop infusion reactions.
Portuguese: Advertências e precauções - Se for tratado com Vimizim, pode desenvolver reações à perfusão (administração “gota a gota”).
English: IgE antibodies against elosulfase alfa were detected in ≤ 10% of treated patients and have not consistently been related to anaphylaxis or other hypersensitivity reactions and/or treatment withdrawal.
Portuguese: Detectaram-se anticorpos IgE contra a elosulfase alfa em ≤ 10% dos doentes tratados, que não foram relacionados consistentemente com anafilaxia ou quaisquer outras reações de hipersensibilidade e/ou retirada do tratamento.
English: Patients should be monitored for signs and symptoms of SCC (including back pain, paralysis of limbs below the level of compression, urinary and faecal incontinence) and given appropriate clinical care.
Portuguese: Os doentes devem ser monitorizados quanto à presença de sinais e sintomas de CEM (incluindo dorsalgia, paralisia dos membros abaixo do nível de compressão, incontinência urinária e fecal) e devem ser-lhes administrados os cuidados clínicos adequados.
English: • the calculation of the infusion rate
Portuguese: • O cálculo da taxa de perfusão
English: *Elosulfase alfa is a recombinant form of human N-acetylgalactosamine-6-sulfatase (rhGALNS) and is produced in Chinese Hamster Ovary cell culture by recombinant DNA technology.
Portuguese: *A elosulfase alfa é uma forma recombinante da N- acetilgalactosamina 6-sulfatase humana (rhGALNS) e é produzida por tecnologia ADN recombinante, utilizando cultura de células de Ovário de Hamster Chinês.
English: The pharmacokinetic parameters of elosulfase alfa were evaluated in 23 patients with MPS IVA who received weekly intravenous infusions of 2 mg/kg of elosulfase alfa over approximately 4 hours for 22 weeks and the parameters at Week 0 and Week 22 were compared.
Portuguese: Os parâmetros farmacocinéticos da elosulfase alfa foram avaliados em 23 doentes com MPS IVA que receberam perfusões intravenosas semanais de 2 mg/kg de elosulfase alfa ao longo de cerca de 4 horas durante 22 semanas, tendo-se comparado os parâmetros à Semana 0 e à Semana 22.
English: This medicinal product contains 8 mg sodium per vial, equivalent to 0.4% of the WHO recommended maximum daily intake of 2 g sodium for an adult, and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6).
Portuguese: Este medicamento contém 8 mg de sódio por frasco para injetáveis, equivalente a 0,4% da dose máxima diária recomendada pela OMS de 2 g de sódio para um adulto, e é administrado numa solução para perfusão de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9%) (ver secção 6.6).
English: Symptoms of allergic reaction include rash, itching or hives on the skin (seen commonly - may affect up to 1 in 10 people).
Portuguese: Os sintomas de uma reacção alérgica incluem erupção na pele, comichão ou urticária na pele (observadas com frequência - podem afetar até 1 em 10 pessoas).
English: This medicine contains 8 mg sodium (main component of cooking/table salt) in each 5 ml vial.
Portuguese: Este medicamento contém 8 mg de sódio (o principal componente do sal de cozinha/mesa) em cada frasco para injetáveis de 5 ml.
English: (CI95, -2.1, 4.4) (p = 0.4935)
Portuguese: (IC a 95, -2,1, (p = 0,4935)
English: Table 4: Pharmacokinetic properties
Portuguese: Tabela 4: Propriedades farmacocinéticas
English: The treatment benefit to the child compared to the associated risks must be fully evaluated prior to treatment.
Portuguese: Antes do tratamento, há que fazer uma avaliação completa do benefício do tratamento para a criança em comparação com os riscos associados.
English: The majority of the patients presented with short stature, impaired endurance, and musculoskeletal symptoms.
Portuguese: A maioria dos doentes eram de estatura baixa, apresentavam compromisso da resistência física e sintomas musculosqueléticos.
English: Vimizim contains sodium and sorbitol (E 420)
Portuguese: O Vimizim contém sódio e sorbitol (E420)
English: The accumulation leads to widespread cellular, tissue, and organ dysfunction.
Portuguese: A acumulação leva a disfunção celular, tecidular e de órgãos disseminada.
English: Each 5 ml vial contains 8 mg sodium and 100 mg sorbitol (E420).
Portuguese: Cada frasco para injetáveis de 5 ml contém 8 mg de sódio e 100 mg de sorbitol (E420).
English: Vimizim has minor influence on the ability to drive and use machines.
Portuguese: Os efeitos do Vimizim sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são reduzidos.
English: This medicine replaces the natural enzyme N-acetylgalactosamine-6-sulfatase which is lacking in MPS IVA patients.
Portuguese: Esta enzima consegue substituir a enzima natural N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, que está ausente nos doentes com MPS IVA.
English: The sulfatase activity deficiency results in the accumulation of the GAG substrates, KS and chondroitin 6 sulphate (C6S), in the lysosomal compartment of cells throughout the body.
Portuguese: A deficiência na actividade da sulfatase resulta na acumulação de substratos de GAG, KS e sulfato de condroitina 6 (C6S) no compartimento lisossomal das células de todo o corpo.
English: Vimizim is slowly added to the infusion bag using care to avoid agitation.
Portuguese: Vimizim é lentamente adicionado ao saco de perfusão, tendo o cuidado de evitar a agitação.
English: The primary endpoint was the change from baseline in the 6 MWT distance compared to placebo at Week 24.
Portuguese: O parâmetro primário de avaliação final foi a alteração relativamente à situação basal na distância percorrida na 6 MWT em comparação com o placebo à Semana 24.
English: Management of IRs should be based on the severity of the reaction and include slowing or temporary interruption of the infusion and/or administration of additional antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids.
Portuguese: A gestão das RP deve basear-se na intensidade da reacção e deve incluir o abrandamento ou a interrupção temporária da perfusão e/ou a administração de anti-histamínicos, antipiréticos e/ou corticosteróides adicionais.
English: The recommended dose of elosulfase alfa is 2 mg/kg of body weight administered once a week.
Portuguese: A dose recomendada de elosulfase alfa é de 2 mg/kg de peso corporal, administrada uma vez por semana.
English: Very common side effects include symptoms of infusion reactions such as headache, nausea, fever, chills and stomach ache.
Portuguese: Os efeitos secundários muito frequentes incluem sintomas de reações à perfusão, como por exemplo dor de cabeça, náuseas, febre, calafrios e dor de barriga.
English: (CI95, 4.0, 40.9) (p = 0.0174)
Portuguese: (IC a 95, 4,0, (p = 0,0174)
English: A total of 173 patients subsequently enrolled in an extension study in which patients received 2 mg/kg of elosulfase alfa every week or 2 mg/kg every other week, and then all were switched to 2 mg/kg every week upon availability of the Week 24 results.
Portuguese: Um total de 173 doentes foram subsequentemente incluídos num estudo de extensão no qual os doentes receberam 2 mg/kg de elosulfase alfa todas as semanas ou 2 mg/kg em semanas alternadas, e em seguida todos passaram a receber 2 mg/kg todas as semanas, aquando da disponibilização dos resultados à Semana 24.
English: Long-term studies in animals to evaluate carcinogenic potential or studies to evaluate mutagenic potential have not been performed with elosulfase alfa.
Portuguese: Não foram realizados estudos a longo prazo com elosulfase alfa em animais, para avaliar o potencial carcinogénico nem estudos para avaliar o potencial mutagénico.
English: The medicine has to be diluted before being given.
Portuguese: O medicamento tem de ser diluído antes de ser administrado.
English: Based on the severity of the side effect, your doctor may slow or temporarily interrupt the infusion and/ or give you additional medicines to reduce the effects of a severe allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics).
Portuguese: Consoante a gravidade dos efeitos secundários, o seu médico pode abrandar ou interromper temporariamente a perfusão e/ou dar-lhe outros medicamentos para reduzir os efeitos de uma reacção alérgica (por ex., anti- histamínicos e/ou corticosteróides) ou para reduzir a febre (antipiréticos).
English: Dizziness was reported in some patients during the Vimizim infusion.
Portuguese: Foram observadas tonturas em alguns doentes durante a perfusão com Vimizim.
English: Patients received elosulfase alfa 2 mg/kg every week (n=58) or 2 mg/kg every other week (n=59), or placebo (n=59) for a total of 24 weeks.
Portuguese: Os doentes receberam elosulfase alfa 2 mg/kg todas as semanas (n = 58) ou 2 mg/kg em semanas alternadas (n = 59), ou placebo (n = 59) durante um total de 24 semanas.
English: The calculated volume of Vimizim from the appropriate number of vials is slowly withdrawn using caution to avoid excessive agitation.
Portuguese: O volume calculado de Vimizim é retirado lentamente do número adequado de frascos para injetáveis, tendo o cuidado de evitar agitação excessiva.
English: The diluted solution is to be visually inspected for particulate matter prior to use.
Portuguese: A solução diluída deve ser inspeccionada visualmente quanto à presença de partículas antes da utilização.
English: If not used immediately, in-use storage times and conditions are the responsibility of the user and should normally not be longer than 24 hours at 2C - 8C followed by up to 24 hours at 23C - 27C during administration.
Portuguese: Caso não seja utilizado imediatamente, os tempos e condições de conservação em utilização são da responsabilidade do utilizador e não devem, normalmente, exceder 24 horas entre 2°C - 8°C, seguindo-se até 24 horas entre 23°C - 27°C durante a administração.
English: It is not known whether Vimizim is excreted in breast milk.
Portuguese: Não se sabe se Vimizim é ou não excretado no leite materno.
English: Serious IRs were observed in clinical studies and included anaphylaxis, hypersensitivity and vomiting.
Portuguese: Observaram-se RP graves em estudos clínicos, que incluíram anafilaxia, hipersensibilidade e vómitos.
English: If severe IRs occur, immediately stop the infusion and initiate appropriate treatment.
Portuguese: Se ocorrerem RP intensas, parar imediatamente a perfusão e iniciar o tratamento adequado.
English: Preparation of the Vimizim infusion
Portuguese: Preparação da perfusão de Vimizim
English: Mucopolysaccharidoses comprises a group of lysosomal storage disorders caused by the deficiency of specific lysosomal enzymes required for the catabolism of glycosaminoglycans (GAG).
Portuguese: As mucopolissacaridoses compreendem um grupo de perturbações de armazenamento lisossomal causadas pela deficiência de enzimas lisossómicas específicas, necessárias para o catabolismo dos glicosaminoglicanos (GAG).
English: Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 24 hours at 2C - 8C followed by up to 24 hours at 23C - 27C.
Portuguese: A estabilidade química e física em utilização foi demonstrada durante um período de 24 horas, entre 2°C - 8°C, seguido de 24 horas entre 23°C - 27°C.
English: People with MPS IVA disease either lack completely or do not have enough N-acetylgalactosamine-6sulfatase, an enzyme which breaks down specific substances in the body such as keratan sulphate, which are found in many tissues of the body, including cartilage and bone.
Portuguese: Em pessoas com a doença MPS IVA quer tenham um nível nulo ou insuficiente de uma enzima chamada N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, uma enzima que degrada substâncias específicas no corpo, como o sulfato de queratano, que pode ser encontrado em muitos tecidos no corpo, incluindo cartilagens e ossos.
English: Spinal/Cervical cord compression
Portuguese: Compressão da espinal medula/cervical
English: Each vial of Vimizim is intended for single use only.
Portuguese: Cada frasco para injetáveis de Vimizim destina-se a uma única utilização.
English: Do not heat or microwave vials.
Portuguese: Não aquecer nem colocar no microondas os frascos para injetáveis.
English: The secondary endpoints were the change from baseline in the 3 Minute Stair Climb Test (MSCT) and urine KS levels at Week 24.
Portuguese: Os parâmetros secundários de avaliação final foram a alteração relativamente à situação basal na Prova de Subida de Degraus de 3 Minutos (“3 Minute Stair Climb Test”, MSCT) e os níveis urinários de KS à Semana 24.
English: o all patients should receive antihistamines with or without antipyretics 30-60 minutes prior to the start of infusion o appropriate medical support should be readily available when VIMIZIM® is administered o the need to immediately stop the infusion and initiate appropriate medical treatment if these reactions occurred
Portuguese: • O risco de anafilaxia e de reações alérgicas graves e as medidas necessárias para as minimizar: o Todos os doentes devem receber anti-histamínicos com ou sem antipiréticos 30-60 minutos antes do início da perfusão o Deve estar prontamente disponível apoio médico adequado quando o VIMIZIM® é administrado o Necessidade de interromper imediatamente a perfusão e iniciar o tratamento médico adequado caso estas reações ocorram
English: Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of elosulfase alfa.
Portuguese: Consequentemente, não se prevê que o compromisso da função hepática afecte a farmacocinética da elosulfase alfa.
English: Once the product has been diluted it should be used immediately.
Portuguese: Uma vez diluído, o medicamento deve ser utilizado de imediato.
English: The assessment of adverse reactions is based on the exposure of 176 patients with MPS IVA, ages 5 to 57 years old to 2 mg/kg elosulfase alfa once a week (n=58), 2 mg/kg elosulfase alfa once every other week (n=59), or placebo (n=59) in a randomised, double-blind, placebo-controlled study.
Portuguese: A avaliação das reações adversas baseia-se na exposição de 176 doentes com MPS IVA, com idades compreendidas entre os 5 e os 57 anos a 2 mg/kg de elosulfase alfa uma vez por semana (n = 58), 2 mg/kg de elosulfase alfa em semanas alternadas (n = 59) ou placebo (n = 59) num estudo aleatorizado, em dupla ocultação, controlado por placebo.
English: Enzyme uptake by cells into lysosomes is mediated by cation independent mannose-6-phosphate receptors leading to restored GALNS activity and clearance of KS and C6S.
Portuguese: A captação de enzimas pelas células para o interior dos lisossomas é mediada por receptores manose-6-fosfato independentes de catiões, levando à reposição da actividade GALNS e à eliminação de KS e C6S.
English: What you need to know before you are given Vimizim
Portuguese: O que precisa de saber antes de administrar Vimizim
English: BioMarin International Limited Shanbally, Ringaskiddy, Co. Cork Ireland
Portuguese: BioMarin International Limited Shanbally, Ringaskiddy, Co. Cork Irlanda
English: The number of vials to be diluted is based on the individual patient's weight.
Portuguese: O número de frascos para injetáveis a diluir determina-se com base no peso individual de cada doente.
English: You must not receive Vimizim - if you have experienced life-threatening allergic reactions to elosulfase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Portuguese: Se já teve reações alérgicas com risco de vida à elosulfase alfa ou a qualquer um dos outros componentes deste medicamento (indicados na secção 6).
English: Elosulfase alfa is intended to provide the exogenous enzyme N-acetylgalactosamine-6-sulfatase that will be taken up into the lysosomes and increase the catabolism of the GAGs KS and C6S.
Portuguese: A elosulfase alfa destina-se a fornecer a enzima exógena N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, que será captada para o interior dos lisossomas e irá aumentar o catabolismo dos GAG, KS e C6S.
English: Vimizim 1 mg/ml concentrate for solution for infusion elosulfase alfa
Portuguese: Vimizim 1 mg/ ml concentrado para solução para perfusão elosulfase alfa
English: Sodium acetate trihydrate;
Portuguese: Acetato de sódio tri-hidratado;
English: Each vial contains 5 mg elosulfase alfa in 5 ml of solution (1 mg/ml).
Portuguese: Cada frasco para injetáveis contém 5 mg de elosulfase alfa em 5 ml de solução (1 mg/ml).
English: NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION Vimizim 1 mg/ml sterile concentrate elosulfase alfa
Portuguese: NOME DO MEDICAMENTO E VIA(S) DE ADMINISTRAÇÃO Vimizim 1 mg/ml concentrado estéril elosulfase alfa
English: Sodium dihydrogen phosphate monohydrate; Arginine hydrochloride;
Portuguese: Di-hidrogenofosfato de sódio mono-hidratado; Cloridrato de arginina;
English: Before withdrawing Vimizim from the vial, each vial is visually inspected for particulate matter and discoloration.
Portuguese: Antes de retirar Vimizim do frasco para injetáveis, cada frasco para injetáveis é inspeccionado visualmente quanto à presença de partículas e descoloração.
English: The diluted solution is administered to patients using an infusion set.
Portuguese: A solução diluída é administrada aos doentes utilizando um conjunto para perfusão.
English: Before dilution, each vial is to be inspected for particulate matter and discolouration.
Portuguese: Antes da diluição, cada frasco deve ser inspeccionado quanto à presença de partículas e descoloração.
English: Each ml of concentrate contains 1 mg elosulfase alfa.
Portuguese: Cada ml de concentrado contém 1 mg de elosulfase alfa.
English: Polysorbate 20;
Portuguese: Polissorbato 20;
English: • Patient dose (mg) divided by 1 (mg/ml concentrate of Vimizim) = Total number of ml of
Portuguese: • Dose do doente (mg) dividida por 1 (mg/ml de concentrado de Vimizim) = Número total de ml de Vimizim
English: Diluted Vimizim solution is to be administered to patients using an infusion set.
Portuguese: A solução de Vimizim diluída deve ser administrada aos doentes utilizando um conjunto para perfusão.
English: The Vimizim solution should be clear to slightly opalescent and colourless to pale yellow.
Portuguese: A solução de Vimizim deve ser transparente a ligeiramente opalescente e incolor a amarelo-clara.
English: The recommended dose regimen for adults and children is 2 mg/kg body weight given once every week through a drip into a vein (intravenous infusion).
Portuguese: O regime posológico recomendado para adultos e crianças é de 2 mg/kg de peso corporal, administrado uma vez por semana, todas as semanas, através de soro administrado numa veia (por perfusão intravenosa).
English: Impact of antibodies on elosulfase alfa pharmacokinetics was assessed.
Portuguese: Avaliou-se o impacto dos anticorpos na farmacocinética da elosulfase alfa.
English: NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT Vimizim 1 mg/ml concentrate for solution for infusion
Portuguese: NOME DO MEDICAMENTO Vimizim 1 mg/ml concentrado para solução para perfusão
English: Week 0 Mean (SD)
Portuguese: Semana 0 Média (DP)
English: Do not use if the solution is discoloured or if there is particulate matter in the solution 10.
Portuguese: Não utilizar se a solução estiver descolorada ou se contiver partículas 10.
English: MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE(S) AND MANUFACTURER(S) RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
Portuguese: FABRICANTE DA(S) SUBSTÂNCIA(S) ATIVA(S) DE ORIGEM BIOLÓGICA E FABRICANTE(S) RESPONSÁVEL(VEIS) PELA LIBERTAÇÃO DO LOTE
English: The modelled treatment effect for the percent change in urine KS, compared to placebo, was -40.7 % (CI95, -49.0, -32.4; p<0.0001) for the 2 mg/kg per week regimen.
Portuguese: O efeito do tratamento modelado para a alteração percentual no KS urinário, em comparação com o placebo, foi de -40,7 m (IC95, -49,0, -32,4; p < 0,0001) para o regime de 2 mg/kg por semana.
English: Clear glass vial (Type I) with a butyl rubber stopper and a flip-off crimp seal (aluminium) with a plastic cap.
Portuguese: Frasco para injetáveis de vidro transparente (Tipo I) com rolha de borracha butílica e selo moldado de abertura fácil (alumínio) com tampa de plástico.
English: The diluted solution is to be mixed gently prior to infusion.
Portuguese: A solução diluída deve ser misturada cuidadosamente antes da perfusão.
English: When diluted in 250 ml, the initial infusion rate should be 6 ml/hr.
Portuguese: Quando diluído em 250 ml, a taxa de perfusão inicial deve ser de 6 ml/h.
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS 5 ml VIAL
Portuguese: INDICAÇÕES MÍNIMAS A INCLUIR EM PEQUENAS UNIDADES DE ACONDICIONAMENTO PRIMÁRIO FRASCO PARA INJETÁVEIS de 5 ml 1.
English: The baseline mean (±SD) normalised standing height z-score was - 1.6 (±1.61).
Portuguese: A pontuação padrão da altura vertical normalizada da média da linha de base (± DP) foi de -1,6 (± 1,61).
English: This medicine contains 100 mg sorbitol in each 5 ml vial which is equivalent to 40 mg/kg.
Portuguese: Este medicamento contém 100 mg de sorbitol em cada frasco para injetáveis de 5 ml, o que é equivalente a 40 mg/kg.
English: Submission of final study report:
Portuguese: Entrega do relatório final do estudo Março de 2025
English: This medicinal product contains 100 mg sorbitol in each vial which is equivalent to 40 mg/kg.
Portuguese: Este medicamento contém 100 mg de sorbitol por frasco para injetáveis, o que é equivalente a 40 mg/kg.
English: When diluted in 100 ml, the initial infusion rate should be 3 ml/hr.
Portuguese: Quando diluído em 100 ml, a taxa de perfusão inicial deve ser de 3 ml/h.
English: The modelled treatment effect in the distance walked in 6 minutes, compared to placebo, was 22.5 m (CI95, 4.0, 40.9; p=0.0174) for the 2 mg/kg per week regimen.
Portuguese: O efeito do tratamento modelado na distância percorrida em 6 minutos, em comparação com o placebo, foi de 22,5 m (IC95, 4,0, 40,9; p = 0,0174) para o regime de 2 mg/kg por semana.
English: The clear to slightly opalescent and colourless to pale yellow concentrate must be free of visible particles.
Portuguese: O concentrado transparente a ligeiramente opalescente e incolor a amarelo-claro tem de estar isento de partículas visíveis.
English: The modelled treatment effect in stairs climbed per minute, compared to placebo, was 1.1 stairs/minute (CI95, -2.1, 4.4; p=0.4935) for the 2 mg/kg per week regimen.
Portuguese: O efeito do tratamento modelado no número de degraus subidos por minuto, em comparação com o placebo, foi de 1,1 degraus/minuto (IC95, -2,1, 4,4; p = 0,4935) para o regime de 2 mg/kg por semana.
English: Week 22 Mean (SD)
Portuguese: Semana 22 Média (DP)
English: When diluted with 250 ml sodium chloride 9 mg/ml (0.9 %) solution for infusion; the initial rate will be 6 ml/hr.
Portuguese: Quando diluído com 250 ml de solução para perfusão de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9 %); a taxa inicial será de 6 ml/h.
English: The calculated total number of vials is rounded up to next whole vial.
Portuguese: O número total calculado de frascos para injetáveis é arredondado para cima, para o valor inteiro seguinte de frascos para injetáveis.
English: Vimizim has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9 %) solution for infusion using aseptic technique.
Portuguese: O Vimizim tem de ser diluído com solução de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9%) para perfusão, utilizando técnica asséptica.
English: How Vimizim works
Portuguese: Como funciona o Vimizim
English: Do not use if the solution is discoloured or if there is particulate matter in the solution.
Portuguese: Não utilizar se a solução estiver descolorada ou se contiver partículas.
English: At Week 104 mean (±SD) normalised standing height z-score was -3.1 (±
Portuguese: Na semana número 104, a pontuação padrão da altura vertical normalizada da média foi de -3,1 (± 1,13).