FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: In the pivotal study in HoFH patients (ISIS 301012-CS5), hepatic fat was not routinely measured postbaseline, however, according to the applicant, there were 11 patients from CS5 with liver fat content assessment at baseline and at 12 months or longer on mipomersen treatment.
Finnish: HoFH-potilaiden keskuudessa tehdyssä keskeisessä tutkimuksessa (ISIS 301012-CS5) maksan rasvapitoisuutta ei mitattu rutiininomaisesti lähtötilanteen jälkeen, mutta hakijan mukaan CS5-tutkimuksessa oli 11 potilasta, joiden maksan rasvapitoisuutta arvioitiin lähtötilanteessa ja vähintään 12 kuukauden kuluttua mipomerseenihoidon aloittamisesta.
English: For the individual patient, the worst case scenario could be that they might not obtain the potential benefit of mipomersen in terms of reduced CVS morbidity/mortality because they cannot tolerate long-term treatment, but might be harmed by progressive liver disease resulting from mipomersen-induced steatohepatitis.
Finnish: Yksittäiselle potilaalle pahin mahdollinen skenaario voi olla se, että hänelle ei koidu mipomerseenista mahdollista hyötyä kardiovaskulaarisen sairastuvuuden/kuolleisuuden pienentynyttä riskiä ajatellen, vaan että hänelle aiheutuu haittaa etenevästä maksasairaudesta, joka johtuu mipomerseeniin liittyvästä steatohepatiitista.
English: Focusing on the targeted HoFH population, the CHMP noted that the withdrawal rate for HoFH patients who had been enrolled in the pivotal 6 months DB study CS5 and consented to further participate in the OL extension study CS6 (for one or two years, including the time in CS5), was approximately 60% (23/38) within the first two years.
Finnish: HoFH-potilaiden osalta lääkevalmistekomitea totesi, että niistä HoFH-potilaista, jotka oli valittu keskeiseen kuuden kuukauden mittaiseen kaksoissokkoutettuun tutkimukseen CS5 ja jotka suostuivat jatkamaan avoimessa jatkotutkimuksessa CS6 (vuoden tai kaksi, mukaan luettuna aika CS5-tutkimuksessa), noin 60 prosenttia
English: It cannot be taken for granted that the proposed extrapolations apply, i.e. whether the observed LDL reduction in HoFH patients, starting from LDL levels at the upper end of the scale, will translate into equally large CVS risk reductions as claimed for statin treated broad hyperlipidaemic populations of different states of health.
Finnish: On epävarmaa, voidaanko ehdotettuja ekstrapolointeja soveltaa, eli tarkoittaako HoFH-potilailla havaittu LDLkolesterolin pieneneminen asteikon yläpäästä alkaen sitä, että kardiovaskulaarinen riski pienenee statiineilla hoidetuissa laajoissa hyperlipidemiaa sairastavissa populaatioissa, joissa potilaiden terveydentila vaihtelee, yhtä paljon kuin nyt on väitetty.
English: • The rates of discontinuation from mipomersen treatment (taking into account the patient's consented length of treatment) are similar to those observed with statins and other lipid-lowering therapies and with other approved SC injectable therapies studied in similar long-term studies, although, due to a lack of placebo control in the long-term extension study, the true adherence rate in this study is not possible to assess.
Finnish: • Mipomerseenihoidon keskeyttäneiden määrä (ottaen huomioon potilaan hyväksymän hoidon pituuden) vastaa niitä määriä, joita on havaittu statiinihoitojen ja muiden rasva-arvoja pienentävien lääkkeiden sekä muiden hyväksyttyjen, ihon alle injektoitavien lääkkeiden samankaltaisissa pitkäaikaisissa tutkimuksissa, joskaan tämän tutkimuksen todellista osallistumisastetta ei voida arvioida, koska pitkäaikaisessa jatkotutkimuksessa ei ollut lumelääkevertailua.
English: Potential negative effects, in particular inflammatory effects, immunological reactivity, increase in blood pressure and renal toxicity (as shown by proteinuria) on other cardiovascular risk factors may counteract the potential beneficial effect on CV outcome due to reduction in LDL-C;
Finnish: Mahdolliset kielteiset vaikutukset, varsinkin tulehdukselliset vaikutukset, immunologinen reaktiivisuus, verenpaineen kohoaminen ja munuaistoksisuus (minkä osoittaa proteinuria), jotka kohdistuvat kardiovaskulaarisiin riskitekijöihin, saattavat kumota mahdollisen suotuisan kardiovaskulaarisen vaikutuksen, joka liittyy LDLkolesterolin vähenemiseen.
English: A similar or even higher event rate might be expected for MACE (including acute myocardial infarction, stroke or CVA, unstable angina, PCI, and CABG) in a patient population such as the one enrolled in the pivotal phase 3 studies (HoFH and severe HeFH patients).
Finnish: Samankaltaista tai suurempaa määrää tapahtumia voidaan odottaa myös vaikeiden kardiovaskulaaristen haittatapahtumien (kuten akuutti sydäninfarkti, halvaus tai aivoverenkiertohäiriö, epästabiili angiina, suoniteitse tehtävä sepelvaltimotoimenpide ja sepelvaltimon ohitusleikkaus) osalta potilasjoukossa, joka on samanlainen kuin keskeisiin vaiheen 3 tutkimuksiin osallistunut joukko (HoFH:ta ja vaikeaa HeFH:ta sairastavat potilaat).
English: Kynamro is an apolipoprotein B (apo B) synthesis inhibitor indicated as an adjunct to maximally tolerated lipid-lowering medicines and diet to reduce low density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) in adult patients with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH).
Finnish: Kynamro on apolipoproteiini B:n (apo B:n) synteesin estäjä, joka on tarkoitettu homotsygoottista familiaalista hyperkolesterolemiaa (HoFH:ta) sairastaville aikuisille potilaille käytettäväksi erittäin hyvin siedettyjen, lipidiarvoja pienentävien lääkkeiden ja ruokavalion lisänä LDL-kolesterolin (LDL-C:n) vähentämiseen.
English: While some patients might discontinue, patients remaining long-term are anticipated to receive benefit from substantial reductions in LDL-C.
Finnish: Vaikka muutama potilas saattaa keskeyttää hoidon, pitkäaikaisessa hoidossa pysyville potilaille oletetaan koituvan hyötyä siitä, että LDL-kolesterolipitoisuus pienenee tuntuvasti.
English: CHMP position on ground 2:
Finnish: Lääkevalmistekomitean näkemys perusteesta 2:
English: In case of the pivotal study in HoFH patients (ISIS 301012-CS5) patients with a documented history of hepatic disease, liver cirrhosis, or liver steatosis were also excluded.
Finnish: HoFH-potilaiden keskuudessa tehdyssä keskeisessä tutkimuksessa (ISIS 301012-CS5) jätettiin valitsematta myös potilaita, joilla oli ollut dokumentoitu maksasairaus, maksakirroosi tai steatoosi.
English: The crucial question is how to identify patients at particular risk of long term liver damage and whether persistent hepatotoxicity can evolve for some patients whose transaminases and increased liver fat fraction do not return to baseline after discontinuation of mipomersen treatment and who are thus at risk to develop progressive liver disease.
Finnish: Tärkeä kysymys onkin, miten tunnistetaan ne potilaat, joilla on erityinen riski saada pitkäaikainen maksavaurio ja voiko joillekin niistä potilaista, joiden kohonneet transaminaasiarvot ja maksan rasvafraktioarvo eivät palaudu lähtötilanteen arvoihin mipomerseenihoidon lopettamisen jälkeen, kehittyä pysyvä hepatotoksisuus, koska näillä potilailla on etenevän maksasairauden kehittymisen riski.
English: Clinical studies have not been prospectively planned nor adjudicated for CVS safety outcomes so that only limited conclusions can be drawn from the presented data.
Finnish: Kliiniset tutkimukset eivät olleet prospektiivisia, eikä niiden perusteella voitu tuottaa kardiovaskulaariseen turvallisuuteen liittyviä tietoja, joten esitetyistä tiedoista voidaan tehdä vain vähän johtopäätöksiä.
English: In absolute terms, it corresponds to a placebo-corrected reduction with mipomersen by -100 and -114 mg/dl in LDL-C at PET versus baseline, which may be considered of clinical relevance.
Finnish: Absoluuttisina lukuina tämä vastaa LDL-kolesterolin vähenemistä100 mg/dl:ssä ja -114 mg/dl:ssä ensisijaisen päätetapahtuman aikapisteessä lähtötilanteeseen verrattuna.
English: 26, week 52 and week 72 is too small to draw firm conclusions regarding long-term effects on liver fat accumulation with mipomersen treatment.
Finnish: OLE-tutkimuksessa niiden potilaiden määrä, joista on saatavilla tietoa lähtötilanteesta, viikolta 26, viikolta 52 ja viikolta 72, on liian pieni, jotta voitaisiin tehdä pitäviä johtopäätöksiä mipomerseenihoitoon liittyvän rasvan kertymisen pitkäaikaisista vaikutuksista.
English: Furthermore, although the relevant risks (apart from the off label use) are identified within the RMP, the PRAC considers the RMP insufficient to adequately identify CVS risk.
Finnish: Ja vaikka olennaiset riskit (käyttöohjeista poikkeavaa käyttöä lukuun ottamatta) on yksilöity riskienhallintasuunnitelmassa, lääketurvatoiminnan riskinarviointikomitea katsoo, että kardiovaskulaarista riskiä ei ole otettu riittävästi huomioon riskinhallintasuunnitelmassa.
English: • CHMP ground 2: Uncertainties remain regarding effects of mipomersen on longterm cardiovascular outcome.
Finnish: • Lääkevalmistekomitean perustelu 2: Mipomerseenin pitkän aikavälin kardiovaskulaariset vaikutukset ovat edelleen epäselviä.
English: Mipomersen exhibits adverse effect on liver and other mechanisms of liver damage beyond fat accumulation cannot be excluded.
Finnish: Mipomerseeni vaikuttaa haitallisesti maksaan, eikä muita mekanismeja, joiden seurauksena on rasvan kertymisen lisäksi maksavaurioita, voida sulkea pois.
English: In the pooled phase 3 studies, thirty six (13.8%) mipomersen-treated patients experienced increases in ALT and AST that met protocol-defined monitoring/safety rules for liver chemistry.
Finnish: Vaiheen 3 yhdistetyissä tutkimuksissa 36 potilaalla (13,8 prosenttia), jotka saivat mipomerseenia, ALAT- ja ASAT-arvot kohosivat siinä määrin, että niiden perusteella oli tutkimussuunnitelmassa määrättyjen valvonta-/turvallisuussääntöjen mukaisesti tehtävä maksaentsyymien laboratoriotutkimuksia.
English: These patients would not have experienced any CVS benefit.
Finnish: Näille potilaille ei ehdi koitua kardiovaskulaariseen järjestelmään kohdistuvaa hyötyä.
English: - a median increase in hepatic fat fraction of 9.6% in mipomersen treated patients versus 0.02% in placebo-treated patients was observed,
Finnish: - Mipomerseenilla hoidettujen potilaiden maksan rasvafraktio kohosi keskimäärin 9,6 prosenttia, kun taas lumelääkettä saaneilla potilailla luku oli 0,02 prosenttia.
English: Furthermore, in the placebo arm of the pooled phase 2 and 3 trial population including patients at somewhat lower CVS risk (as compared with the very high CV risk in HoFH patients), a higher number of MACE was noted, again potentially indicating that the absence of MACE in the placebo arms of the pivotal studies of overall small size might be a chance finding.
Finnish: Lisäksi yhdistetyssä vaiheen 2 ja 3 tutkimusjoukossa (mukaan luettuina potilaat, joilla oli HoFH-potilaiden erittäin suureen riskiin nähden hieman pienempi kardiovaskulaarinen riski) havaittiin enemmän vaikeita kardiovaskulaarisia haittatapahtumia, mikä viittaa jälleen siihen mahdollisuuteen, että vaikeiden kardiovaskulaaristen haittatapahtumien puuttuminen keskeisten tutkimusten (jotka olivat kaiken kaikkiaan pieniä) lumelääkeryhmistä voi olla sattumasta johtuva havainto.
English: On the other hand, given the absence of events in the placebo arms of the combined pivotal phase 3 studies in patients at very high cardiovascular risk, the relatively small sample size and short study duration, this finding might also be attributed to a chance.
Finnish: Koska näitä tapahtumia ei ollut yhdistettyjen vaiheen 3 keskeisten tutkimusten lumelääkeryhmien potilailla, joilla oli erittäin suuri kardiovaskulaarinen riski, ja koska otoskoko oli suhteellisen pieni ja koska tutkimus kesti lyhyen aikaa, tämä havainto saattaa toisaalta johtua myös sattumasta.
English: Approximately 70% of patients in the mipomersen groups of pivotal trials had at least a 15% decrease in LDL-C levels from baseline to PET in comparison with approximately 20% of patients in the placebo groups.
Finnish: Noin 70 prosentilla keskeisten tutkimusten mipomerseeniryhmien potilaista LDL-kolesterolin pitoisuus pieneni vähintään 15 prosenttia lähtötilanteesta ensisijaisen päätetapahtuman aikapisteeseen.
English: However, while it is agreed that the LDL reduction is predictive of a long-term CVS risk reduction, the implied magnitude of reduction of CHD risk of 50% is speculative.
Finnish: Komitea on samaa mieltä siitä, että LDLkolesterolin vähenenemisen voidaan ennakoida viittaavan myös pitkäaikaisen kardiovaskulaarisen riskin pienenemiseen, mutta väitetty sepelvaltimotaudin riskin pieneneminen 50 prosentilla on spekulatiivista.
English: This was not considered applicable either, even if possible within the scope of Article 2 of Commission Regulation (EC) No. 507/2006, as the requirements as defined in Article 4 of the said Regulation were not met, in particular the demonstration by the applicant of a positive risk-benefit balance of the medicinal product and the likelihood to provide comprehensive clinical data by way of specific obligations.
Finnish: Myöskään tätä ei pidetty toteuttamiskelpoisena, vaikka se olisi mahdollista komission asetuksen (EY) N:o 507/2006 2 artiklan nojalla, koska mainitun asetuksen 4 artiklassa määritetyt vaatimukset eivät täyty.
English: Uncertainties remain regarding effects of mipomersen on long-term cardiovascular outcome.
Finnish: Mipomerseenin kardiovaskulaarisiin vaikutuksiin pitkällä aikavälillä liittyy edelleen epäselvyyksiä.
English: Treatment with mipomersen results in a statistically significant decline of 24.7% and 35.9% in LDL-C levels at Primary Efficacy Time point (PET) versus baseline in patients with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH) and severe heterozygous familial hypercholesterolaemia (HeFH) on top of statins, respectively.
Finnish: Homotsygoottista familiaalista hyperkolesterolemiaa (HoFH) sairastavilla potilailla kolesterolipitoisuus pieneni 24,7 prosenttia ja vakavaa heterotsygoottista familiaalista hyperkolesterolemiaa (HeFH) sairastavilla potilailla se pieneni 35,9 prosenttia.
English: Liver enzyme increase
Finnish: Maksaentsyymiarvojen kohoaminen
English: CHMP position on ground 1
Finnish: Lääkevalmistekomitean näkemys perusteesta 1
English: - 61.8% (63/102) of mipomersen treated patients with paired MRI studies experienced a ≥5% increase from baseline in hepatic fat.
Finnish: - Yhdistetyissä MRI-tutkimuksissa mipomerseenilla hoidetuista potilaista 61,8 prosentilla (63/102) maksan rasvapitoisuus lisääntyi vähintään viisi prosenttia.
English: Of the 22 patients in the mipomersen-group with ALT levels ≥ 3 x ULN, 19 experienced decreases in ALT levels below 3 x ULN during continued treatment.
Finnish: Mipomerseeniryhmässä oli 22 potilasta, joiden ALAT-arvo oli vähintään kolme kertaa suurempi kuin normaalin yläraja.
English: There was an association between the higher increases in hepatic fat content and greater percent reductions in apo B consistent with the mipomersen mechanism of action, suggesting a direct relationship between the degree of mipomersen lipidlowering effect and the degree of steatosis, which the CHMP considers to be a concern still not adequately addressed.
Finnish: Maksan rasvapitoisuuden suurenemisen ja apo B:n suuremman prosenttimääräisen vähenemisen välillä oli yhteys, mikä on yhdenmukaista mipomerseenin vaikutustavan kanssa.
English: Within (maximal) 2 years of treatment almost 50% (18/38) of these HoFH patients withdrew from treatment due to AEs, mainly due to injection site reactions (ISRs), flu-like symptoms (FLS) and liver enzyme elevations.
Finnish: Enintään kahden vuoden pituisen hoidon jälkeen miltei 50 prosenttia (18/38) näistä HoFH-potilaista keskeytti hoidon haittavaikutusten takia.
English: The applicant addressed the CHMP's concerns of liver and cardiovascular safety, tolerability and patient retention, as well as post-approval management plans, in light of the benefit/risk in the HoFH population, which the applicant believes is positive.
Finnish: Lisäksi hakija käsitteli lääkkeen hyväksymisen jälkeisiä hallintasuunnitelmia, jotka liittyvät HoFH-potilaiden hyöty-riskisuhteeseen, jota hakija pitää suotuisana.
English: CHMP position on ground 3
Finnish: Lääkevalmistekomitean näkemys perusteesta 3
English: Importantly, steatosis is plausibly correlated with the effect on cholesterol levels, which introduces an additional doubt on the long-term sustainability of this therapy, particularly in those patients where the beneficial effect in the lipid profile is more marked.
Finnish: Tämä on omiaan lisäämään huolta tämän lääkehoidon pitkäaikaisesta käyttökelpoisuudesta eritoten niillä potilailla, joilla suotuisa vaikutus lipidiprofiiliin on selvempi kuin muilla.
English: Mipomersen is a drug that is intended for life-long administration; therefore further long-term data on hepatic safety in HoFH patients are essential before marketing authorisation could be granted.
Finnish: Sen vuoksi on tärkeää hankkia lisää pitkän aikavälin tietoa sen turvallisuudesta maksan osalta HoFHpotilailla, ennen kuin myyntilupa voidaan myöntää.
English: In particular, the numerical imbalance in overall CV events, MACE and CV hospitalisations is of concern.
Finnish: Huolta aiheuttaa etenkin numeerinen epätasapaino, joka liittyy kardiovaskulaarisiin tapahtumiin kokonaisuudessaan, vaikeisiin kardiovaskulaarisiin haittatapahtumiin sekä kardiovaskulaarisista syistä johtuvaan sairaalahoidon tarpeeseen.
English: There is no known threshold at which hepatic steatosis or liver fat fraction results in inflammation and progressive liver disease, which renders the monitoring of onset of liver related adverse events difficult.
Finnish: Ei tiedetä, mikä on se raja-arvo, jonka kohdalla steatoosi tai maksan rasvafraktio aiheuttavat tulehduksen tai etenevän maksasairauden.
English: The CHMP also noted that the experts were not reassured that mipomersen is not conclusively linked to renal and CVS harm, and concluded that a >50% reduction in 5-year CHD risk as envisaged by the applicant for mipomersen treatment is purely hypothetical.
Finnish: Komitea katsoi, että hakijan väittämä, jonka mukaan riski sairastua sepelvaltimotautiin viiden vuoden aikana pienenee mipomerseenihoidolla vähintään 50 prosenttia, on puhtaasti hypoteettinen.
English: Although most of the relevant risks are identified within the risk management plan, the risk management system is considered inadequate and the proposed risk minimization measures are deficient in a number of important areas.
Finnish: mipomerseenin pitkäaikaista hyöty-riskiä ei ole voitu määrittää, vaikka käyttöaihe on rajattu HoFH:ta sairastaviin potilaisiin; vaikka useimmat keskeiset riskit on yksilöity riskinhallintasuunnitelmassa, riskinhallintajärjestelmää pidetään epäasianmukaisena, ja ehdotetut riskinpienentämistoimet ovat puutteellisia monilla tärkeillä alueilla; ehdotetut tutkimukset on määritelty heikosti, ja on kyseenalaista, voidaanko niiden avulla ratkaista tärkeät huolenaiheet, jotka liittyvät esimerkiksi kardiovaskulaarisiin haittatapahtumiin tai maksaan kohdistuvaan myrkyllisyyteen, ja sen, että
English: The pivotal studies with mipomersen have neither been prospectively planned nor adjudicated for CVS safety outcome and thus, only limited conclusions can be drawn from the presented data.
Finnish: Mipomerseenin keskeiset tutkimukset eivät olleet prospektiivisia, eikä niitä ollut suunniteltu tuottamaan kardiovaskulaariseen turvallisuuteen liittyvää tietoa.
English: The high overall withdrawal rate with mipomersen after 2-3 years, even in the restricted HoFH population, remains a concern, thus severely limiting the number of patients that may obtain a potential benefit from its lipid-lowering effect.
Finnish: 3. myös mipomerseenihoidon keskeyttäneiden suuri kokonaismäärä 2-3 vuoden kuluttua on huolestuttava; vaikka keskeyttäminen rajoittui HoFH-potilaisiin, se vähentää suuresti niiden potilaiden määrää, joille voi koitua mahdollista hyötyä lääkkeen lipidejä vähentävästä vaikutuksesta; koska keskeyttäminen johtuu pääasiassa siitä, etteivät potilaat sietäneet lääkettä, on epätodennäköistä, että keskeyttäneiden määrä pienenisi kliinisessä käytännössä,
English: Concern remains about the potential progression of fatty liver disease to steatohepatitis and fibrosis, for which monitoring of patients at risk of developing inflammatory and fibrotic changes includes repeated liver biopsy.
Finnish: 2. pitävää näyttöä ei toimitettu sen oletuksen vahvistamiseksi, että mipomerseenista johtuva steatoosi, joka liittyy sen vaikutustapaan, etenee suotuisasti; on olemassa edelleen huoli siitä, että rasvamaksasairaus etenee mahdollisesti steatohepatiitiksi ja fibroosiksi; sitä varten potilaita on seurattava mahdollisten tulehduksellisten ja fibroottisten muutosten riskin varalta, ja seurantaan sisältyvät myös toistuvat maksabiopsiat; lisäksi on olemassa mahdollinen riski, että maksasairaus muuttuu pysyväksi, vaikka mipomerseenihoito lopetetaan; ja että
English: The applicant presented an updated proposed SmPC and RMP, and the postauthorisation safety study (PASS) and believes that mipomersen would serve as an important therapeutic option to help address the significant unmet medical need of patients with HoFH.
Finnish: Hakija katsoo, että mipomerseeni olisi tärkeä hoitovaihtoehto, jolla voitaisiin vastata HoFH-potilaiden puutteellisen lääketieteellisen hoidon tarpeisiin.
English: However, based on data from pivotal studies and OLE CS6 study, withdrawal rates may be as high as 50%-70% at two years and mainly due to mipomersen treatment intolerability, thus, significantly decreasing the rate of patients that may benefit from the lipid-lowering effect of the drug in the long-term, which is considered a major concern.
Finnish: Keskeisistä tutkimuksista ja OLE CS6 -tutkimuksesta saatujen tietojen mukaan keskeyttämisaste voi kuitenkin olla jopa 50-70 prosenttia kahden vuoden jälkeen.
English: Statistically significant percent reductions with mipomersen compared to placebo were also observed for apo B, TC, and non HDL-C from baseline to PET.
Finnish: Myös apo B-, kokonaiskolesteroli- ja non-HDL-kolesteroliarvojen pieneneminen lähtötilanteesta ensisijaisen päätetapahtuman aikapisteeseen saakka oli prosenttimääräisesti tilastollisesti merkitsevää mipomerseeniryhmissä lumelääkkeeseen verrattuna.
English: Twenty two (15.6%) patients experienced increases in ALT and AST that met protocol-defined monitoring/safety rules for liver chemistry; for 8 (5.7%) of these patients, dosing with mipomersen was stopped.
Finnish: Yhteensä 22 potilaalla (15,6 prosentilla) ALAT- ja ASAT-arvot suurenivat niin paljon, että oli tehtävä tutkimussuunnitelmassa määritettyjen valvonta-/turvallisuussääntöjen mukaiset maksaentsyymien laboratoriotestit.
English: The applicant argues that the degree of LDL reduction observed with mipomersen treatment is expected to result in a potential reduction in coronary heart disease risk greater than 50%, which is based on meta-analyses of data from multiple studies (Baigent, 2010, the Lancet).
Finnish: Hakijan mukaan mipomerseenihoidon yhteydessä havaitun LDLkolesterolipitoisuuden pienenemisen oletetaan mahdollisesti vähentävän sepelvaltimotaudin riskiä yli 50 prosenttia.
English: • CHMP ground 3: The high overall withdrawal rate with mipomersen after 2-3 years, even in the restricted HoFH population, remains a major concern, thus severely limiting the number of patients that may obtain a potential benefit from its lipid-lowering effect.
Finnish: • Lääkevalmistekomitean perustelu 3: Merkittävä huolenaihe on myös mipomerseenihoidon 2-3 vuoden kuluttua keskeyttäneiden suuri kokonaismäärä.
English: The doctor may have to adjust or
Finnish: Lääkäri saattaa joutua muuttamaan annosta tai
English: Further information can be found in the summary of the risk management plan.
Finnish: Lisätietoa saa riskinhallintasuunnitelman yhteenvedosta.
English: In addition, panobinostat works in a different way to existing treatments.
Finnish: Lisäksi panobinostaatti vaikuttaa toisella tavalla kuin muut nykyiset hoidot.
English: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom delay the dose in patients who experience severe side effects.
Finnish: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom lykkäämään sen antamista niille potilaille, joille kehittyy vakavia haittavaikutuksia.
English: Farydak panobinostat
Finnish: Farydak panobinostaatti