FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: This medicine replaces beta-glucuronidase - this helps to break down the sugars that collect in the tissues of people with MPS VII.
Italian: Questo medicinale sostituisce la beta-glucuronidasi - ciò aiuta a scomporre gli zuccheri che si sedimentano nei tessuti dei soggetti affetti da MPS VII.
English: The primary endpoint was the percent reduction in urinary GAG excretion (Dermatan Sulfate, DS) before and after 24 weeks of treatment with vestronidase alfa.
Italian: L'endpoint primario è stata la riduzione percentuale dell'escrezione urinaria dei GAG (Dermatan solfato, DS) prima e dopo 24 settimane di trattamento con vestronidasi alfa.
English: - If you have an allergic reaction during your infusion your doctor may slow down, or stop your infusion.
Italian: - Se manifesta una reazione allergica durante l'infusione il medico potrà rallentare o interrompere tale infusione.
English: Talk to your doctor before you are given Mepsevii.
Italian: Si rivolga al medico prima di prendere Mepsevii.
English: Nonclinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single-dose toxicity in rats, repeated dose toxicity in MPS VII mice and juvenile monkeys, fertility and embryo-foetal development in rats or rabbits, and pre- and postnatal development in rats.
Italian: Dati non clinici non rivelano rischi particolari per l'uomo sulla base di studi convenzionali di sicurezza farmacologica, tossicità a dose singola su ratti, tossicità a dosi ripetute su topi e giovani scimmie affetti da MPS VII, fertilità e sviluppo dell'embrione e del feto su ratti e conigli e sviluppo pre e post natale nei ratti.
English: The patient subsequently was re-challenged without recurrence and continued on vestronidase alfa treatment.
Italian: Il trattamento del paziente è stato successivamente ripreso, senza ricomparsa dell'evento e ha continuato la cura a base di vestronidasi alfa.
English: In order to obtain long-term data on effectiveness and safety of treatment with Mepsevii and to characterize the entire mucopolysaccharidosis VII, including variability of clinical manifestation, progression and natural history, the MAH is requested to submit the results of a study based on adequate source of data deriving from a Disease Monitoring Program of patients with mucopolysaccharidosis VII.
Italian: Al fine di ottenere dati a lungo termine sull'efficacia e sulla sicurezza del trattamento con Mepsevii e di caratterizzare la mucopolisaccaridosi di tipo VII in modo completo, comprese la variabilità delle manifestazioni cliniche, la progressione e la storia naturale, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio è tenuto a presentare i risultati di uno studio basato su un'adeguata fonte di dati derivanti da un programma di monitoraggio della malattia nei pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo VII.
English: Sixteen out of 23 patients (70%) from 4 clinical trials developed anti-recombinant human betaglucuronidase (rhGUS) antibodies (ADA), nine of whom further developed neutralizing antibodies (NAb) on at least one occasion, but not consistently over time.
Italian: Sedici dei 23 pazienti (70%) dai 4 studi clinici hanno sviluppato anticorpi (ADA) della betaglucuronidasi umana anti ricombinanti (rhGUS), nove dei quali hanno ulteriormente sviluppato anticorpi neutralizzanti (NAb) in almeno un'occasione, ma non costantemente nel corso del tempo.
English: - The active substance is vestronidase alfa.
Italian: - Il principio attivo è la vestronidasi alfa.
English: - If you have neck or back pain, feel numb in your arms or legs, or experience lack of control over passing water (urine) or stools, tell your doctor straight away.
Italian: - Se manifesta dolori al collo o alla schiena, sente le braccia o le gambe intorpidite, o se non riesce a controllare le urine o le feci, informi immediatamente il medico.
English: - Store in a refrigerator (2°C to 8°C).
Italian: - Conservare in frigorifero (da 2°C a 8°C).
English: Animal studies with vestronidase alfa do not indicate any impact on male or female fertility (see section 5.3).
Italian: Studi su animali con vestronidasi alfa non hanno indicato alcun impatto nella fertilità maschile o femminile (vedere paragrafo 5.3).
English: After 120 weeks of exposure to vestronidase alfa, one patient demonstrated a 21% improvement over baseline in forced vital capacity (FVC% predicted) on pulmonary function testing in addition to a 105 meter improvement in the 6MWT.
Italian: Dopo 120 settimane di esposizione a vestronidasi alfa, un paziente ha mostrato un miglioramento del 21% rispetto al basale nella capacità vitale forzata (previsione percentuale di FVC) sul test di funzionalità polmonare, oltre a un miglioramento di 105 metri nel 6MWT.
English: Patients with MPS VII who received Hematopoietic Stem Cell Transplant therapy were excluded in this study.
Italian: I pazienti affetti da MPS VII sottoposti ad una terapia con trapianto di cellule staminali ematopoietiche sono stati esclusi da questo studio.
English: As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of vestronidase alfa during pregnancy, unless the potential benefit to the mother outweighs the potential theoretical risks to the foetus.
Italian: A scopo precauzionale, è preferibile evitare l'uso di vestronidasi alfa durante la gravidanza, a meno che i potenziali benefici alla madre non superino i potenziali rischi teorici al feto.
English: The rate of infusion should be as follows: in the first hour, 2.5% of the total volume will be infused, with the balance infused over the subsequent three hours.
Italian: La velocità di infusione dovrà essere la seguente: durante la prima ora, sarà infuso il 2,5% del volume totale, con tutta la parte restante che sarà infusa nel corso delle successive tre ore.
English: Mepsevii is indicated for the treatment of non-neurological manifestations of Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII; Sly syndrome).
Italian: Mepsevii è indicato per la cura di manifestazioni non neurologiche di mucopolisaccaridosi VII (MPS VII; sindrome di Sly).
English: What you need to know before you are given Mepsevii 3.
Italian: Cosa deve sapere prima di prendere Mepsevii 3.
English: The Mepsevii concentrate solution for infusion should be colourless to slightly yellow.
Italian: La soluzione concentrata di Mepsevii per l''infusione dovrà essere da incolore a leggermente gialla.
English: Do not heat, microwave or shake vials.
Italian: Non riscaldare, riscaldare a microonde o agitare le fiale.
English: Animal studies with vestronidase alfa do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryo-foetal development (see section 5.3).
Italian: Gli studi su animali della vestronidasi alfa non indicano effetti dannosi diretti o indiretti relativi alla gravidanza o allo sviluppo dell'embrione e del feto (vedere paragrafo 5.3).
English: Because it is a recombinant human protein and its enzyme action is within the lysosome, vestronidase alfa is not expected to interact with other medicinal products.
Italian: Essendo una proteina umana ricombinante la cui azione enzimatica si svolge all'interno dei lisosomi, non ci si attende che la vestronidasi alfa interagisca con altri medicinali.
English: This includes any possible side effects not listed in this leaflet (see section 4).
Italian: Ciò include qualsiasi effetto indesiderato possibile non elencato in questo foglio illustrativo (vedere il paragrafo 4).
English: If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user, but should normally not be longer than 36 hours at 2°C - 8°C followed by up to 6 hours at room temperature up to a maximum of 25°C.
Italian: Se non usato immediatamente, le tempistiche di conservazione durante l'uso e le condizioni di conservazione prima dell'utilizzo sono di responsabilità dell'utilizzatore, ma di norma non devono superare le 36 ore a 2°C - 8°C, seguite da 6 ore a temperatura ambiente fino ad un massimo di 25°C.
English: Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people): - Severe allergic reaction (anaphylactoid reaction) - Symptoms of severe allergic reaction may include shortness of breath, wheezing, difficulty breathing, and swelling of the face and tongue.
Italian: Effetti indesiderati molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10): - Reazioni allergiche gravi (reazione anafilattoide) - I sintomi di una reazione allergica grave possono includere respiro affannoso, sibili, difficoltà respiratorie e rigonfiamento del volto e della lingua.
English: Common *Refer to description of selected adverse reactions for details on the febrile convulsion reported in 1 of 23 trial patients.
Italian: *Fare riferimento alla descrizione delle reazioni avverse selezionate per i dettagli sulla convulsione febbrile riportata in 1 dei 23 pazienti dello studio.
English: Mepsevii is given to you and monitored by your doctor.
Italian: Mepsevii le viene somministrato ed è monitorato dal medico.
English: Excipient(s) with known effect
Italian: Eccipiente/i con effetti noti
English: Table 1 lists the adverse reactions reported from 4 clinical trials in 23 patients treated with Mepsevii.
Italian: La Tabella 1 elenca le reazioni avverse riportate in 4 studi clinici su 23 pazienti che hanno ricevuto Mepsevii.
English: Do not flush the line containing vestronidase alfa to avoid a rapid bolus of infused enzyme.
Italian: Non eseguire lavaggi del tubicino contenente vestronidasi alfa al fine di evitare un rapido bolo dell'enzima infuso.
English: One patient receiving a vestronidase alfa dose of 4 mg/kg experienced a febrile convulsion during treatment at the week 66, within 3 days of diphtheria, tetanus, pertussis vaccination.
Italian: Un paziente che stava ricevendo una dose di vestronidasi alfa di 4 mg/kg ha manifestato una convulsione febbrile durante il trattamento nella settimana 66, entro 3 giorni dalla vaccinazione contro difterite, tetano e pertosse.
English: Of the 12 patients enrolled in the UX003-CL301, 4 were male and 8 were female and ranged in ages from 8 to 25 years (median 14 years).
Italian: Dei 12 pazienti arruolati nello studio UX003-CL301, 4 erano maschi e 8 erano femmine, con un'età compresa tra gli 8 ed i 25 anni (mediana 14 anni).
English: - The other ingredients are: sodium dihydrogen phosphate dihydrate, sodium chloride, histidine, polysorbate 20, and water for injections (for sodium, see section 2 under “Mepsevii contains sodium”).
Italian: - Gli altri eccipienti sono: sodio diidrogeno fosfato diidrato, sodio cloruro, istidina, polisorbato 20 e acqua per preparazioni iniettabili (per il sodio, vedere il paragrafo 2 alla sezione "Mepsevii contiene sodio").
English: Vestronidase alfa is a recombinant human enzyme and is therefore eliminated by proteolytic degradation into small peptides and amino acids.
Italian: La vestronidasi alfa è un enzima umano ricombinante e viene dunque eliminata mediante proteolisi in piccoli peptidi e amminoacidi.
English: Febrile Convulsion
Italian: Convulsioni febbrili
English: Serious hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported with vestronidase alfa; therefore, appropriate medical support should be readily available when vestronidase alfa is administered.
Italian: Reazioni di ipersensibilità gravi, inclusa l'anafilassi, sono state riportate con vestronidasi alfa, dunque, dovrà essere prontamente disponibile un'adeguata assistenza medica durante la somministrazione di vestronidasi alfa.
English: Take this into account if you are on a controlled sodium diet.
Italian: Tenga conto di ciò se segue un regime alimentare povero di sodio.
English: The diluted solution for infusion should be administered to patients using a low-protein binding infusion bag and set (a non di (2-ethylhexyl) phthalate [DEHP] bag could be used) and the application of an infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter is recommended.
Italian: La soluzione per infusione diluita deve essere somministrata ai pazienti usando una sacca e un kit per infusioni a basso legame proteico (può essere utilizzata una sacca non di (2-etilesil)ftalato [DEHP]) ed è consigliata l'applicazione di un kit per infusione dotato di un filtro in linea da 0,2 μm a basso legame proteico.
English: The lowest rate administered to a patient in the clinical development program was 0.5 mL/hour during the first 30 minutes of infusion, followed by 1 mL/hour over the next 30 minutes, equalling 0.75 mL as the lowest total volume infused during the first hour.
Italian: La velocità più bassa somministrata ad un paziente nel programma di studio clinico è stata pari a 0,5 mL/ora durante i primi 30 minuti di infusione, seguita da 1 mL/ora nel corso dei successivi 30 minuti, equivalenti a 0,75 mL come volume totale più basso infuso durante la prima ora.
English: Patients with MPS VII receiving vestronidase alfa should be monitored for signs and symptoms of spinal cord compression or neck instability including neck or back pain, weakness of limbs, changes in reflexes or urinary and faecal incontinence.
Italian: I pazienti affetti da MPS VII che ricevono vestronidasi alfa dovranno essere monitorati per verificare i segni e i sintomi della compressione del midollo spinale o dell'instabilità cranio-cervicale, compresi dolori al collo o alla schiena, debolezza agli arti, modifica nei riflessi o incontinenza urinaria e fecale.
English: It is not known whether Mepsevii passes into breast milk, but transfer of the medication to your baby is not expected.
Italian: Non è noto se Mepsevii passi attraverso il latte materno, ma non si prevede che il medicinale passi al bambino.
English: What Mepsevii is and what it is used for What Mepsevii is
Italian: Cosa è Mepsevii e a cosa serve Cos'è Mepsevii
English: It is used in adults and children of all ages with MPS VII to treat nonneurological manifestations of the disease (mucopolysaccharidosis VII, also known as Sly Syndrome).
Italian: È utilizzato in adulti e bambini di tutte le età affetti da MPS VII per curare manifestazioni non neurologiche della malattia (mucopolisaccaridosi di tipo VII, conosciuta anche come sindrome di Sly).
English: Determine the number of vials to be diluted based on the patient's actual weight and the recommended dose of 4 mg/kg, using the following calculations (a-b):
Italian: Determinare il numero di fiale da diluire in base al peso effettivo del paziente e alla dose raccomandata di 4 mg/kg, mediante i seguenti calcoli (a-b):
English: After dilution: Chemical and physical in-use stability of the diluted medicinal product has been demonstrated for up to 36 hours under refrigeration at 2°C - 8°C followed by up to 6 hours at room temperature up to a maximum of 25°C.
Italian: Dopo la diluizione: La stabilità chimica e fisica durante l'uso del medicinale diluito è stata dimostrata fino a 36 ore se conservato in frigorifero a 2°C - 8°C, seguite da 6 ore a temperatura ambiente fino ad un massimo di 25°C.
English: For single use only.
Italian: Solo per uso endovenoso.
English: Management of hypersensitivity reactions should be based on the severity of the reaction and include temporary interruption or discontinuation of the infusion and/or administration of additional antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids for mild to moderate reactions.
Italian: Il trattamento delle reazioni di ipersensibilità dovrà basarsi sulla gravità della reazione e potrà includere un'interruzione temporanea o una sospensione dell'infusione e/o la somministrazione di antistaminici aggiuntivi, antipiretici, e/o corticosteroidi per reazioni da lievi a moderate.
English: It is recommended that premedication with non-sedating antihistamines with or without antipyretics be administered 30-60 minutes prior to the start of the infusion (see section 4.2).
Italian: È consigliato somministrare la premedicazione con antistaminici non sedanti con o senza antipiretici 30-60 minuti prima dell'inizio dell'infusione (vedere paragrafo 4.2).
English: Vestronidase alfa, at the exposure observed in humans, is not expected to cross the blood-brain-barrier and therefore it is not likely to impact the neurological manifestations of the disease.
Italian: Non si prevede che vestronidasi alfa, all'esposizione osservata negli umani, attraversi la barriera ematoencefalica e, pertanto, è improbabile che abbia effetti sulle manifestazioni neurologiche della patologia.
English: The safety and efficacy of vestronidase alfa in patients with renal or hepatic impairment have not been evaluated.
Italian: La sicurezza e l'efficacia di vestronidasi alfa nei pazienti affetti da insufficienza renale o epatica non sono state valutate.
English: Concentrate for solution for infusion 1 vial (5 mL)
Italian: Concentrato per soluzione per infusione 1 fiala (5 mL)
English: MPS VII diagnosis was confirmed by GUS enzyme activity assay for 5 patients, by genotyping for 3 patients, and via both enzyme assay and genotyping for 4 patients.
Italian: La diagnosi di MPS VII è stata confermata mediante saggio dell'attività dell'enzima GUS per 5 pazienti, mediante genotipizzazione per 3 pazienti e mediante sia saggio enzimatico che genotipizzazione per 4 pazienti.
English: The pharmacokinetics of vestronidase alfa were evaluated in a total of 19 MPS VII patients including 15 paediatric patients and 4 adults from 3 clinical trials.
Italian: La farmacocinetica della vestronidasi alfa è stata valutata su un totale di 19 pazienti affetti da MPS VII, tra cui 15 pazienti in età pediatrica e 4 adulti da 3 studi clinici.
English: There are no data on the use of vetronidase alfa in pregnant women.
Italian: Non sono presenti dati sull'uso della vestronidasi alfa su donne in gravidanza.
English: What you need to know before you are given Mepsevii You must not be given Mepsevii:
Italian: Cosa deve sapere prima di prendere Mepsevii Non prenda Mepsevii:
English: No human data are available on the effect of vestronidase alfa on fertility.
Italian: Non sono disponibili dati su esseri umani circa gli effetti della vestronidasi alfa sulla fertilità.
English: Mepsevii is supplied as a concentrate for solution for infusion (sterile concentrate).
Italian: Mepsevii è fornito come concentrato per soluzioni per infusioni (concentrato sterile).
English: Mepsevii has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Italian: Mepsevii non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.
English: To minimise the risk of hypersensitivity reactions, a non-sedating antihistamine with or without an antipyretic medicinal product should be administered 30-60 minutes prior to the start of the infusion (see section 4.4).
Italian: Per minimizzare il rischio di reazioni di ipersensibilità, dovrà essere somministrato un antistaminico non sedante con o senza farmaco antipiretico 30-60 minuti prima dell'inizio dell'infusione (vedere paragrafo 4.4).
English: Due to lack of human data, vestronidase alfa should only be administered to a breast-feeding woman if the potential benefit of vestronidase alfa to the mother and the benefit of breast-feeding to the infant outweighs the potential theoretical risks to the infant.
Italian: A causa della mancanza di dati sugli esseri umani, la vestronidasi alfa dovrà essere somministrato alle donne che allattano solo se i potenziali benefici di vestronidasi alfa alla madre e quelli dell'allattamento con latte materno al neonato non superino i potenziali rischi teorici al neonato.
English: Life-threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1 (see section 4.4).
Italian: Ipersensibilità potenzialmente letale (reazione anafilattica) al principio attivo o a uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 (vedere paragrafo 4.4).
English: This amount is equivalent to 1.8% of the WHO recommended maximum daily intake for sodium (2 g).
Italian: Tale quantità corrisponde all'1,8% dell'assunzione giornaliera massima di sodio (2 g) raccomandata dall'OMS (Organizzazione Mondiale per la Sanità).
English: There are no data from studies in breast-feeding women.
Italian: Non sono presenti dati da studi su donne in allattamento.
English: - Store in the original package in order to protect from light.
Italian: - Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.
English: *Vestronidase alfa is a recombinant form of human beta-glucuronidase (rhGUS) and is produced in Chinese Hamster Ovary cell culture by recombinant DNA technology.
Italian: *La vestronidasi alfa è una forma ricombinante della beta-glucuronidasi umana (rhGUS), ed è prodotta in una coltura cellulare di ovaio di criceto cinese mediante la tecnica del DNA ricombinante.
English: Mepsevii contains sodium
Italian: Mepsevii contiene sodio
English: The patients were randomized in a blinded manner into 4 groups: 3 patients received vestronidase alfa immediately for 48 weeks (Group A), 3 patients received placebo for 8 weeks then vestronidase alfa for 40 weeks (Group B), 3 patients received placebo for 16 weeks then vestronidase alfa for 32 weeks (Group C), and 3 patients received placebo for 24 weeks then vestronidase alfa for 24 weeks (Group D).
Italian: I pazienti sono stati randomizzati in cieco in 4 gruppi: 3 pazienti hanno ricevuto immediatamente la vestronidasi alfa per 48 settimane (Gruppo A), 3 pazienti hanno prima ricevuto il placebo per 8 settimane e successivamente la vestronidasi alfa per 40 settimane (Gruppo B), 3 pazienti hanno prima ricevuto il placebo per 16 settimane e successivamente la vestronidasi alfa per 32 settimane (Gruppo C) e 3 pazienti hanno prima ricevuto il placebo per 24 settimane e successivamente la vestronidasi alfa per altre 24 settimane (Gruppo D).
English: This medicine contains 17.8 mg sodium (main component of cooking/table salt) in each 5-mL vial, and is administered with sodium chloride 9 mg/mL as a diluent.
Italian: Questo medicinale contiene 17,8 mg di sodio (elemento principale del sale da cucina / da tavola) in ogni fiala da 5 mL, ed è somministrato con sodio cloruro pari a 9 mg/mL come diluente.
English: Slowly add Mepsevii to the infusion bag using care to avoid agitation, ensuring liquid to liquid contact without generating bubbles or turbulence.
Italian: Aggiungere lentamente e con cautela Mepsevii nella sacca di infusione per evitare l'agitazione, garantendo un contatto liquido a liquido senza creare bolle o movimenti.
English: The key secondary endpoint was the multi-domain clinical responder index (MDRI) score consisting of six domains [six-minute walk test (6MWT), forced vital capacity (FVC), shoulder flexion, visual acuity, Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2) fine motor and gross motor function] after 24 weeks of treatment and fatigue total score as measured by the Pediatric Quality of Life Multidimensional Fatigue Scale (PedsQL).
Italian: L'endpoint secondario principale è stato il punteggio dell'indice di risposte cliniche di domini multipli (MDRI), che comprendeva 6 domini [test del cammino in 6 minuti (6MWT), capacità vitale forzata (FVC), flessione delle spalle, acuità visiva, test di Bruininks-Oseretsky della funzione motoria (BOT-2), abilità grosso-motorie e fino-motorie] dopo 24 settimane di trattamento ed il punteggio totale di affaticamento misurato in base alla Pediatric Quality of Life Multidimensional Fatigue Scale (PedsQL).
English: Table 1 Adverse reactions reported in patients treated with Mepsevii MedDRA System Organ Class
Italian: Tabella 1 Reazioni avverse riportate su pazienti che hanno ricevuto Mepsevii Classificazione per sistemi e organi secondo MedDRA
English: Mepsevii is considered high in sodium.
Italian: Mepsevii è considerato a elevato contenuto di sodio.
English: Vestronidase alfa is a recombinant form of human GUS and is intended to provide exogenous GUS enzyme for uptake into cellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAGs in affected tissues.
Italian: La vestronidasi alfa è una forma ricombinante della GUS umana, e mira a fornire enzimi GUS esogeni per l'assorbimento nei lisosomi cellulari e il successivo catabolismo dei GAG accumulati nei tessuti interessati.