FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Danish: Tag ikke Galafold to på hinanden følgende dage.
Estonian: Ärge võtke Galafoldi kahel järjestikusel päeval.
Danish: Kapslerne må ikke skæres over, knuses eller tygges.
Estonian: Kapsleid ei tohi tükeldada, purustada ega närida.
Danish: c.207_369+651del814ins231 UKENDT (del Exon2?)
Estonian: c.207_369+651del814ins231 TEADMATA (del Exon2?)
Danish: Én blisterpakning med Galafold = 14 hårde kapsler = 28-dages behandling
Estonian: Üks Galafoldi blisterümbris = 14 kõvakapslit = 28 ravipäeva
Danish: Sådan skal du tage Galafold 4.
Estonian: Kuidas Galafoldi võtta 4.
Danish: Ud fra metaboliseringsveje og udskillelsesveje forventes nedsat leverfunktion ikke at have indvirkning på migalastats farmakokinetik.
Estonian: Arvestades metabolismi ja eritumise radu, ei mõjuta halvenenud maksafunktsioon eeldatavasti migalastaadi farmakokineetikat.
Danish: Ved signifikant forværring af den kliniske tilstand bør yderligere evaluering af den kliniske tilstand eller seponering af Galafold overvejes.
Estonian: Kui seisund kliiniliselt oluliselt halveneb, tuleb kaaluda põhjalikumat kliinilist hindamist või Galafoldiga ravimise lõpetamist.
Danish: Dette lægemiddel anvendes til langtidsbehandling af Fabrys sygdom hos voksne og unge over 16 år, der har visse forandringer (mutationer) i generne.
Estonian: Seda ravimit kasutatakse Fabry tõve pikaajaliseks raviks täiskasvanutel ning 16-aastastel ja vanematel noorukitel, kellel on teatud geenimutatsioonid (geenimuutused).
Danish: Der er ikke iagttaget aftagende proteinuri hos patienter ved behandling med Galafold.
Estonian: Galafoldiga ravitud patsientidel ei ole täheldatud proteinuuria vähenemist.
Danish: Frugtbarhed hos kvinder Det vides ikke, om dette lægemiddel påvirker frugtbarheden hos kvinder.
Estonian: Naiste viljakus Veel ei ole teada, kas see ravim mõjutab naiste viljakust.
Danish: Uigennemsigtige, blå og hvide hårde kapsler, der er mærket "A1001" med sort prægeblæk og indeholder et hvidt til lysebrunt pulver.
Estonian: Läbipaistmatud sini-valged kõvakapslid, millel on musta tindiga trükitud „A1001" ja mis sisaldavad valget kuni kahvatupruuni pulbrit.
Danish: Anvisninger for åbning
Estonian: Avamisjuhised
Danish: Det vides ikke, om dette lægemiddel påvirker frugtbarheden hos mænd.
Estonian: Veel ei ole teada, kas see ravim mõjutab meeste viljakust.
Danish: Det første OLE-forsøg (AT1001-041) omfattede patienter fra fase 2- og fase 3-forsøg og er afsluttet.
Estonian: Esimeses avatud jätku-uuringus (AT1001-041) osalesid II ja III faasi uuringute patsiendid ja see on lõpetatud.
Danish: Tlf.: +353 (0) 1 588 6850
Estonian: Tel: +353 (0) 1 588 6850
Danish: Migalastat er ikke substrat for MDR1 eller BCRP og hæmmer ikke de humane efflukstransportører BCRP, MDR1 eller BSEP.
Estonian: Migalastaat ei ole MDR1 ega BCRP substraat ega inimese BCRP, MDR1 ega BSEP väljavoolu transporterite inhibiitor.
Danish: UKENDT IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T UKENDT
Estonian: TEADMATA IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T TEADMATA
Danish: Det andet OLE-forsøg (AT1001-042) omfattede både patienter, der overgik fra OLE-forsøget AT1001-041 og direkte fra fase 3-forsøget ATTRACT, og er igangværende.
Estonian: Teises avatud jätku-uuringus (AT1001-042) osalevad patsiendid, kes on üle tulnud avatud jätkuuuringust AT1001-041 või otse III faasi uuringust ATTRACT ning see veel kestab.
Danish: UKENDT i kolonnen "Ændring i proteinsekvens" angiver, at de af mutationerne forårsagede ændringer i proteinsekvensen ikke umiddelbart kan udledes af nukleotidændringerne, men skal fastlægges eksperimentelt.
Estonian: TEADMATA „valgu järjestuse muutuse" veerus viitab sellele, et nukleotiidide muutustest ei saa kindlalt järeldada mutatsioonidest põhjustatud muutusi valgu järjestuses ja see tuleb katseliselt kindlaks määrata.
Danish: c.760-762delGTT eller c.761763del c.760_762delGTT eller c.761_763del p.V254del
Estonian: c.760-762delGTT või c.761763del c.760_762delGTT või c.761_763del p.V254del
Danish: Efter stigende orale enkeltdoser (25-675 mg migalastathydrochlorid) fandtes ingen tendens i clearance (CL/F).
Estonian: Pärast suurenevaid suukaudseid üksikannuseid (25...675 mg migalastaatvesinikkloriidi) kliirensi tendentse (CL/F) ei tuvastatud.
Danish: TRYK kortet tilbage i holderen
Estonian: LÜKAKE blister tagasi hoidjasse.
Danish: I forsøget med ERT-erfarne patienter viste en analyse af de kombinerede kliniske resultater, der var sammensat af renale, kardiale og cerebrovaskulære hændelser eller dødsfald, viste det sig, at hyppigheden af hændelser var 29 % i Galafold-gruppen sammenlignet med 44 % i ERT-gruppen i 18 måneder.
Estonian: Ensüümasendusravi saanute uuringu renaalseid, kardiaalseid ja tserebrovaskulaarseid tüsistusi või surma hõlmava kliinilise liittulemuse analüüsi kohaselt oli Galafoldi ravirühmas nende juhtude esinemissagedus 18 kuu jooksul 29% võrreldes 44%-ga ensüümasendusravi saanute rühmas.
Danish: Ca. 20 % af den totale radioaktivt mærkede dosis blev udskilt i fæces, hvor uomdannet migalastat var den eneste målte komponent.
Estonian: Ligikaudu 20% radiomärgistatud koguannusest eritus väljaheitega, ainus määratav komponent oli migalastaat muutumatul kujul.
Danish: UKENDT (S65T)
Estonian: TEADMATA (S65T)
Danish: Det vides ikke, om Galafold udskilles i human mælk.
Estonian: Ei ole teada, kas Galafold eritub inimese rinnapiima.
Danish: Fax: +353 (0) 1 588 6851 e-mail: info@amicusrx.co.uk
Estonian: Faks: +353 (0) 1 588 6851 e-post: info@amicusrx.co.uk
Danish: UKENDT (S65I)
Estonian: TEADMATA (S65I)
Danish: Begrænsede data tyder på, at samtidig administration af en enkelt dosis Galafold og standardenzymsubstitutionsterapi medfører en øget på 1 til 5 gange eksponering for agalsidase.
Estonian: Piiratud andmed näitavad, et Galafoldi ühekordse annuse manustamine koos tavapärase ensüümasendusravi infusiooniga suurendab agalsidaasi ekspositsiooni kuni 5 korda.
Danish: Spis ikke mad i mindst 2 timer før og 2 timer efter, du tager din medicin, for at give en fastetid på mindst 4 timer.
Estonian: Ärge sööge vähemalt 2 tundi enne ja 2 tundi pärast ravimi võtmist, et olla vähemalt 4 tundi söömata.
Danish: Hvis du holder op med at tage Galafold Du må ikke holde op med at tage dette lægemiddel uden først at tale med lægen.
Estonian: Kui te lõpetate Galafoldi võtmise Ärge lõpetage selle ravimi kasutamist arstiga nõu pidamata.
Danish: UKENDT (E66_Y123del; del Exon2)
Estonian: TEADMATA (E66_Y123del; del Exon2)
Danish: Migalastat er ikke substrat for P-glykoprotein (P-gP) in vitro, og det anses for usandsynligt, at migalastat vil være underlagt lægemiddelinteraktioner med CYP-enzymerne.
Estonian: Migalastaat ei ole P-glükoproteiini (P-gP) substraat in vitro ning migalastaadi mõjutatus tsütokroom P450-ga seotud ravimite koostoimetest on ebatõenäoline.
Danish: Det Europæiske Lægemiddelagentur har udsat forpligtelsen til at fremlægge resultaterne af studier med Galafold i en eller flere undergrupper af den pædiatriske population med Fabrys sygdom (se pkt.
Estonian: Euroopa Ravimiamet on peatanud kohustuse esitada Galafoldiga läbi viidud uuringute tulemused laste ühe või mitme alarühma kohta Fabry tõve ravis (teave lastel kasutamise kohta vt lõik 4.2).
Danish: Det skal du vide, før du begynder at tage Galafold
Estonian: Mida on vaja teada enne Galafoldi võtmist
Danish: Der er kun begrænsede data fra anvendelse af Galafold til gravide kvinder.
Estonian: Galafoldi kasutamise kohta rasedatel on andmed piiratud.
Danish: I forsøget med ERT-erfarne patienter var der efter 18 måneders behandling med Galafold en statistisk signifikant mindskelse i LVMi (p< 0,05).
Estonian: Pärast 18-kuulist ravi Galafoldiga oli ensüümasendusravi saanute rühmas LVMI statistiliselt oluliselt vähenenud (p < 0,05).
Danish: Endvidere er migalastat ikke en hæmmer af eller et substrat for CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 eller 3A4/5.
Estonian: Lisaks ei ole migalastaat CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 ega 3A4/5 inhibiitor ega substraat.
Danish: g.10237_11932del/11933_12083i nv/12084_12097del g.>5.5kbdel tis 3UTR
Estonian: g.10237_11932del/11933_12083i nv/12084_12097del g.>5.5kbdel to 3UTR
Danish: Ved overdosering anbefales understøttende behandling.
Estonian: Üleannustamise korral on soovitatav osutada üldist arstiabi.
Danish: 14 kapsler, hårde
Estonian: 14 kõvakapslit
Danish: Hos kaniner er udviklingstoksicitet kun iagttaget ved maternelt toksiske doser (se pkt.
Estonian: Küülikutel on arengutoksilisust täheldatud ainult emasloomale toksiliste annuste juures (vt lõik 5.3).
Danish: Substrat for sygdommen
Estonian: Haiguse substraat
Danish: UKENDT (E66_Y123del; del Exon2?)
Estonian: TEADMATA (E66_Y123del; del Exon2?)
Danish: PVC / PCTFE- / PVC/Al-blister.
Estonian: Blisterpakend (PVC/PE/PCTFE/alumiinium) Pakendis on 14 kapslit.
Danish: I farmakodynamiske fase 2-forsøg medførte behandling med Galafold sædvanligvis forøgelse af den endogene α-Gal A-aktivitet i hvide blodlegemer og i hud og nyrer hos størstedelen af patienterne.
Estonian: II faasi farmakodünaamikauuringutes suurenes üldiselt Galafoldiga ravimise tulemusel enamikul patsientidest endogeense α-Gal A aktiivsus leukotsüütides, samuti nahas ja neerudes.
Danish: Ældre Dosisjustering er ikke nødvendig på grundlag af alder (se pkt.
Estonian: Eakad Vanuse järgi annuse kohandamine ei ole vajalik (vt lõik 5.2).
Danish: Galafold indeholder det aktive stof migalastat.
Estonian: Galafold sisaldab toimeainena migalastaati.
Danish: DD måned ÅÅÅÅ}Detaljeret information om dette lægemiddel findes på Det Europæiske Lægemiddelagenturs hjemmeside http://www.ema.europa.eu
Estonian: Täpne teave selle ravimpreparaadi kohta on Euroopa Ravimiameti kodulehel: http://www.ema.europa.eu.
Danish: Synk kapslen hel.
Estonian: Neelake kapsel tervelt alla.
Danish: I et 104-ugers karcinogenicitetsstudie hos rotter var der øget forekomst af adenomer i øcellerne i pancreas hos handyr ved en dosis svarende til 19 gange højere eksponering (AUC) end ved den klinisk effektive dosis.
Estonian: 104-nädalases kantserogeensuse uuringus rottidel täheldati kliiniliselt efektiivse annusega saavutatavast ekspositsioonist (AUC) 19 korda suuremate annuste juures isasloomadel kõhunäärmesaarekeste rakkude adenoomide suuremat esinemissagedust.
Danish: Den gennemsnitlige eksponering for den markedsførte dosis Galafold 123 mg QOD hos patienter, der gennemførte forsøg AT1001-041, var 3,57 (±1,23) år (n=85).
Estonian: Turustatava Galafold 123 mg annust ülepäeva saanud patsiendid olid uuringu AT1001-041 lõpetamisel kasutanud ravimit keskmiselt 3,57 (±1,23) aastat (n = 85).
Danish: Galafold er ikke indiceret til anvendelse hos patienter med ikke-behandlelige mutationer (se pkt.
Estonian: Galafold ei ole näidustatud kasutamiseks ravile allumatute mutatsioonidega patsientidel (vt lõik 5.1).
Danish: Behandling med Galafold bør påbegyndes og superviseres af speciallæger med erfaring i diagnosticering og behandling af Fabrys sygdom.
Estonian: Ravi Galafoldiga peab alustama ja jälgima Fabry tõve diagnoosimises ja ravis kogenud eriarst.
Danish: Masseindeks for venstre ventrikel (LVMi)
Estonian: Vasaku vatsakese massi indeks (LVMI)
Danish: Mutationer, der ikke kan behandles med Galafold, er opført i tabel 3 nedenfor:
Estonian: Galafoldile allumatud mutatsioonid on loetletud allpool tabelis 3.
Danish: Der blev ikke fundet klinisk signifikante forskelle i den indledende 6-måneders placebokontrollerede periode.
Estonian: Esialgse 6-kuulise platseebokontrolliga perioodi kestel ei täheldatud kliiniliselt olulisi erinevusi.
Danish: GLA-mutationer, der er behandlelige og ikke-behandlelige med Galafold, er anført i henholdsvis tabel 2 og tabel 3 nedenfor.
Estonian: Galafoldile alluvad ja allumatud GLA mutatsioonid on loetletud allpool, vastavalt tabelis 2 ja tabelis 3.
Danish: • Smerter
Estonian: • Valu
Danish: Det første fase 3-forsøg (ATTRACT) var et randomiseret, åbent forsøg med aktiv kontrol, hvor Galafolds virkning og sikkerhed blev sammenlignet med enzymsubstitutionsterapi (ERT) (agalsidase beta, agalsidase alfa) hos 52 mænd og kvinder med Fabrys sygdom, som fik enzymsubstitutionsbehandling før indtræden i forsøget, og som havde behandlelige mutationer (forsøg med ERT-erfarne patienter).
Estonian: Esimene III faasi uuring (ATTRACT) oli randomiseeritud avatud võrdlusravimiga uuring, milles hinnati Galafoldi efektiivsust ja ohutust võrreldes ensüümasendusraviga (beeta-agalsidaas, alfa-agalsidaas) 52 Fabry tõvega mees- ja naispatsiendil, kes olid enne uuringus osalemist saanud ensüümasendusravi ja kellel olid ravile alluvad mutatsioonid (ensüümasendusravi saanute uuring).
Danish: Hvis du har taget for mange kapsler, skal du stoppe med at tage lægemidlet og kontakte lægen.
Estonian: Kui te võtate ettenähtust rohkem kapsleid, peate ravimi võtmise lõpetama ja pidama nõu oma arstiga.
Danish: Alle patienter fik den anbefalede dosis på 123 mg Galafold hver anden dag.
Estonian: Kõik patsiendid said Galafoldi ülepäeviti soovitatavas annuses ehk 123 mg.
Danish: Efter en enkelt oral dosis på 150 mg migalastathydrochlorid som opløsning var tiden til indtræden af maksimal plasmakoncentration ca. 3 timer.
Estonian: Pärast ühekordset suukaudset 150 mg migalastaatvesinikkloriidi lahuse annust saabus tippkontsentratsioon plasmas ligikaudu kolme tunni pärast.
Danish: Nedsat -Gal A-aktivitet er derfor forbundet med progressiv ophobning af glykosfingolipider i følsomme organer og væv, hvilket fører til den morbiditet og mortalitet, der er forbundet med Fabrys sygdom.
Estonian: Seega on -Gal A vähenenud aktiivsus seotud substraadi progresseeruva kuhjumisega vastuvõtlikesse elunditesse ja kudedesse, mis viib Fabry tõvega seotud haigestumuse ja suremuseni.
Danish: c.A1C eller c.A1T
Estonian: c.A1C või c.A1T
Danish: Galafold bør tages hver anden dag på samme klokkeslæt for at sikre optimale fordele for patienten.
Estonian: Galafoldi optimaalselt kasuliku toime tagamiseks tuleb patsiendil seda võtta ülepäeviti ühel ja samal kellaajal.
Danish: Hvis en dosis helt glemmes en dag, skal patienten kun tage den glemte dosis Galafold, hvis det er inden for 12 timer fra det tidspunkt, hvor dosen normalt tages.
Estonian: Kui päevane annus on täiesti vahele jäänud, võib patsient võtta vahelejäänud Galafoldi annuse vaid sel juhul, kui annuse võtmise tavalisest kellaajast on möödunud vähem kui 12 tundi.
Danish: Hvis der er gået mere end 12 timer, skal du genoptage behandlingen med Galafold på næste planlagte doseringsdag og -tidspunkt i henhold til din plan med dosering hver anden dag.
Estonian: Kui on möödunud rohkem kui 12 tundi, peate jätkama Galafoldi võtmist annustamise järgmisel ettenähtud päeval ja kellaajal teie ülepäevase annustamise ajakava järgi.
Danish: Den med migalastat-behandling forbundne infertilitet blev rapporteret ved klinisk relevant eksponering.
Estonian: Migalastaatraviga seotud viljatust täheldati kliiniliselt olulise ekspositsiooni korral.
Danish: Tabel 1: Bivirkninger med Galafold i de kliniske forsøg Systemorganklasse
Estonian: Galafoldi kliinilistes uuringutes täheldatud kõrvaltoimed Organsüsteemi klass
Danish: Hvis der er gået mere end 12 timer, skal patienten genoptage behandlingen med Galafold på næste planlagte doseringsdag og -tidspunkt i henhold til planen med dosering hver anden dag.
Estonian: Kui on möödunud rohkem kui 12 tundi, peab patsient jätkama Galafoldi võtmist annustamise järgmisel ettenähtud päeval ja kellaajal ülepäeva annustamise ajakava järgi.
Danish: I den åbne forlængelsesperiode sås statistisk signifikant (p<0,05) bedring fra baseline af diarré og fordøjelsesbesvær og en tendens til bedring af obstipation.
Estonian: Avatud jätku-uuringu ajal täheldati statistiliselt olulist (p < 0,05) paranemist võrreldes kõhulahtisuse ja seedehäirete sümptomite algväärtustega, paranes ka kõhukinnisus.
Danish: Patientrapporterede resultater - skala for vurdering af gastrointestinale symptomer I forsøget med ERT-naive patienter viste analyser af skalaen for vurdering af gastrointestinale symptomer, at fra baseline til måned 6 var behandling med Galafold forbundet med statistisk signifikant bedring af diarré og refluks i forhold til placebo (p<0,05) for patienter med symptomer ved baseline.
Estonian: Patsiendi hinnang ravitulemusele - seedetrakti sümptomite hindamisskaala Ensüümasendusravi mittesaanute uuringus näitas seedetrakti sümptomite hindamisskaala, et patsientidel, kellel esinesid uuringu alguses seedetrakti sümptomid, kaasnes Galafoldi-raviga kõhulahtisuse ja refluksi sümptomite statistiliselt oluline (p < 0,05) paranemine algväärtusest kuni 6. kuuni võrreldes platseeboga.
Danish: Kombinerede kliniske resultater
Estonian: Kliinilised liittulemused
Danish: Hvis du er gravid, har mistanke om, at du er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal du spørge din læge, apotekspersonalet eller sundhedspersonalet til råds, før du tager dette lægemiddel.
Estonian: Kui te olete rase, arvate end olevat rase või kavatsete rasestuda, pidage enne selle ravimi võtmist nõu oma arsti, apteekri või meditsiiniõega.
Danish: Når -Gal A-aktiviteten i lyosomer genetableres ved fraspaltning af migalastat, medfører det katabolisering af GL-3 og beslægtede glykosfingolipider.
Estonian: Lüsosoomides taastab migalastaadi dissotsiatsioon -Gal A aktiivsuse, mille tulemusel toimub GL-3 ja seotud substraatide katabolism.
Danish: Det andet fase 3-forsøg (FACETS) var et 6 måneders randomiseret, dobbeltblindt (til og med måned 6) placebokontrolleret forsøg med en 18-måneders åben periode til vurdering af Galafolds virkning og sikkerhed hos 50 mænd og kvinder med Fabrys sygdom, som enten var ERT-naive, eller som ikke havde fået ERT-behandling i mindst 6 måneder, og som havde behandlelige mutationer (forsøg med ERT-naive patienter).
Estonian: Teine III faasi uuring (FACETS) oli 6-kuuline randomiseeritud topeltpime platseebokontrolliga uuring (kuni 6. kuu lõpuni), millele järgnes 18-kuuline avatud periood, et hinnata Galafoldi ohutust ja efektiivsust 50 Fabry tõvega mees- ja naispatsiendil, kes ei olnud varem ensüümasendusravi saanud või olid varem seda ravi saanud, aga ravi oli lõppenud vähemalt 6 kuud tagasi, ning kellel olid ravile alluvad mutatsioonid (ensüümasendusravi mittesaanute uuring).
Danish: Hvis du har taget for meget Galafold
Estonian: Kui te võtate Galafoldi rohkem kui ette nähtud
Danish: De patienter, der blev randomiseret til placebo i trin 1, og som overgik til Galafold i måned 6 (trin 2), udviste ligeledes et statistisk signifikant fald i GL-3-inklusioner i de interstitielle kapillærer i måned 12 (-0,33±0,15; -58 %; p=0,014).
Estonian: 1. etapis platseeborühma randomiseeritud patsientidel, kes viidi 6. kuul üle Galafoldile (2. etapp), täheldati 12. kuul samuti statistiliselt olulist GL-3 inklusioonide vähenemist neerude interstitsiaalsetes kapillaarides (-0,33 ±0,15; -58%) (p = 0,014).
Danish: I det embryoføtale toksicitetsstudie hos kaniner forekom embryoføtal død, reduceret gennemsnitlig fostervægt, forsinket ossifikation og let forhøjet forekomst af mindre væsentlige skeletabnormiteter kun ved doser forbundet med maternel toksicitet.
Estonian: Küülikute embrüo- ja fetotoksilisuse uuringu leiud, sealhulgas embrüo või loote surm, loote keskmise kehakaalu langus, hilinenud luustumine ja luustiku väheoluliste väärarendite veidi suurem esinemissagedus ilmnesid ainult emasloomale toksiliste annustega.
Danish: Kvinder i den fertile alder/Antikonception til mænd og kvinder Galafold frarådes anvendt hos kvinder i den fertile alder, som ikke anvender antikonception.
Estonian: Galafoldi ei soovitata fertiilses eas naistele, kes ei kasuta rasestumisvastaseid vahendeid.
Danish: TRÆK kortet ud i højre side 3.
Estonian: TÕMMAKE blister paremale poole välja.
Danish: Ændring i proteinsekvens c.741ins9
Estonian: Valgu järjestuse muutus c.741ins9
Danish: Den absolutte biotilgængelighed (AUC) af en enkelt oral dosis migalastathydrochlorid på 150 mg eller en enkelt 2-timers intravenøs infusion af 150 mg var ca. 75 %.
Estonian: Migalastaatvesinikkloriidi ühekordse suukaudse 150 mg annuse manustamisel või ühekordse 150 mg intravenoosse infusiooni manustamisel kahe tunni jooksul oli absoluutne biosaadavus (AUC) ligikaudu 75%.
Danish: Scan koden nedenfor for at få adgang til indlægssedlen.
Estonian: Pakendi infolehe lugemiseks skaneerige allolev kood.
Danish: Alt efter ændringen (mutationen) i det gen, der koder for α-Gal A, virker enzymet ikke, som det skal, eller det mangler helt.
Estonian: Sõltuvalt α-Gal A tootva geeni mutatsiooni (muutuse) iseloomust ensüüm kas ei toimi korralikult või puudub hoopis.
Danish: Der blev ikke iagttaget klinisk signifikante forskelle i LVMi i den indledende 6-måneders placebokontrollerede periode.
Estonian: Esialgse 6-kuulise platseebokontrolliga perioodi kestel ei täheldatud LVMI-s kliiniliselt olulisi erinevusi.
Danish: Ændring i proteinsekvens c.559_564dup c.559_564dup p.M187_S188dup
Estonian: c.559_564dup c.559_564dup p.M187_S188dup
Danish: c.T148C eller c.C150G eller c.C150A
Estonian: c.T148C või c.C150G või c.C150A
Danish: Visse GLA-mutationer kan medføre dannelse af abnormt foldede og ustabile mutantformer af α-Gal A. Migalastat er en farmakologisk beskyttelse (chaperone), der er designet til med høj affinitet at binde selektivt og reversibelt til de aktive steder på visse mutantformer af -Gal A, de genotyper, der kaldes behandlelige mutationer.
Estonian: Migalastaat on farmakoloogiline tsaperon, mis on välja töötatud suure afiinsusega, selektiivselt ja pöörduvalt seonduma -Gal A teatud mutantvormide ehk ravile alluvateks mutatsioonideks nimetatavate genotüüpide aktiivsete saitidega.
Danish: Mutationen af aminosyren (ændring af proteinsekvensen) er mest relevant,
Estonian: Aminohapete mutatsioon (muutus valgu järjestuses) on ravile alluvuse kindlaksmääramisel väga oluline.
Danish: c.1018T>C eller c.1018T>A c.T1018C eller c.T1018A
Estonian: c.1018T>C või c.1018T>A c.T1018C või c.T1018A
Danish: Patienter med nedsat nyrefunktion Galafold er ikke undersøgt hos Fabry-patienter med GFR under 30 ml/min/1,73 m2. I et enkeltdosisstudie med Galafold hos personer uden Fabrys sygdom, men med forskellige grader af nyreinsufficiens var eksponeringen øget med en faktor 4,3 hos personer med svært nedsat nyrefunktion (GFR < 30 ml/min/1,73 m
Estonian: Galafoldi ei ole uuritud Fabry tõvega patsientidel, kelle glomerulaarfiltratsiooni kiirus (GFR) on alla 30 ml/min/1,73 m2. Galafoldi üksikannuste uuringus Fabry tõveta uuritavatel, kellel oli erineva raskusastmega neerupuudulikkus, suurenes raske neerukahjustusega osalejatel (GFR < 30 ml/min/1,73 m2) ekspositsioon 4,3 korda.
Danish: I forsøget med ERT-naive patienter og dets åbne forlængelse forblev nyrefunktionen stabil under op til 5 års behandling med Galafold.
Estonian: Ensüümasendusravi mittesaanute uuringus ja avatud jätku-uuringus jäi kuni 5 aastat kestnud Galafoldi-ravi ajal neerufunktsioon stabiilseks.
Danish: Galafold frarådes under graviditet.
Estonian: Galafoldi kasutamine raseduse ajal ei ole soovitatav.
Danish: I forsøget med ERT-erfarne patienter forblev nyrefunktionen stabil under op til 18 måneders behandling med Galafold.
Estonian: Ensüümasendusravi saanute uuringus jäi neerufunktsioon stabiilseks kuni 18 kuud kestnud ravi ajal Galafoldiga.
Danish: Binding af migalastat stabiliserer disse -Gal A-mutantformer i det endoplasmatiske reticulum og muliggør transporten af dem til lysosomer.
Estonian: Migalastaadi seondumine stabiliseerib -Gal A mutantvorme endoplasma võrgustikus ja soodustab nende normaalset liikumist lüsosoomidesse.
Danish: c.1023A >C eller c.1023A>T c.A1023C eller c.A1023T
Estonian: c.1023A >C või c.1023A>T c.A1023C või c.A1023T
Danish: Efter stigende orale enkeltdoser (25-675 mg migalastathydrochlorid) var fordelingsvolumenet (Vz/F) af migalastat mellem 77 og 133 l hos raske forsøgspersoner, hvilket indikerer, at det er velfordelt i vævene og har større fordelingsvolumen end kroppens totale vandfase (42 l).
Estonian: Tervetel vabatahtlikel oli migalastaadi jaotusruumala (Vz/F) pärast suukaudseid suurenevaid üksikannuseid (25...675 mg migalastaatvesinikkloriidi) vahemikus 77...133 l. See näitab migalastaadi head kudedesse jaotuvust, mis on suurem kui keha veesisaldus kokku (42 liitrit).
Danish: Galafold indeholder: - Aktivt stof: migalastat.
Estonian: Mida Galafold sisaldab - Toimeaine on migalastaat.