FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: When Strimvelis treatment cannot be completed
Slovak: Keď liečbu Strimvelisom nie je možné dokončiť
English: - The other ingredient is sodium chloride (see section 2, Strimvelis contains sodium).
Slovak: - Ďalšie zložka je chlorid sodný (pozri časť 2, Strimvelis obsahuje sodík).
English: Strimvelis should not be used during pregnancy.
Slovak: Strimvelis sa nemá používať počas gravidity.
English: Some patients have had to resume long-term enzyme replacement therapy and/or receive a stem cell transplant (see section 5.1).
Slovak: Niektorí pacienti museli znovu začať dlhodobú enzýmovú substitučnú liečbu a/alebo podstúpiť transplantáciu kmeňových buniek (pozri časť 5.1).
English: • increases in liver enzymes*
Slovak: • zvýšenie množstva pečeňových enzýmov*
English: Manufacturer MolMed SpA 58 Via Olgettina
Slovak: Výrobca MolMed SpA 58 Via Olgettina
English: Results at 3 years for patients treated within the pivotal study are presented in Table 1.
Slovak: Výsledky po 3 rokoch získané u pacientov liečených v pivotnej štúdii sú uvedené v tabuľke 1.
English: Elderly Strimvelis is not intended for use in patients >65 years of age, and has not been studied in this age group.
Slovak: Strimvelis nie je určený na použitie u pacientov vo veku > 65 rokov a v tejto vekovej skupine nebol skúmaný.
English: Why
Slovak: Prečo
English: Strimvelis contains sodium
Slovak: Strimvelis obsahuje sodík
English: Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Slovak: Štúdie karcinogenity sa neuskutočnili, pretože nebol k dispozícii žiadny adekvátny zvierací model na hodnotenie tumorogénneho potenciálu Strimvelisu z dôvodu nemožnosti dosiahnuť dlhodobé uchytenie transdukovaných buniek u myší.
English: With this condition the immune system does not work properly to defend the body against infections.
Slovak: Pri tomto ochorení imunitný systém správne nefunguje a nedokáže chrániť telo pred infekciami.
English: Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, the Netherlands
Slovak: BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, Holandsko
English: Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
Slovak: Starší pacienti majú zvyčajne nižšiu schopnosť darovať vysoký počet CD34+ buniek, čo môže znamenať, že starších pacientov nie je možné liečiť.
English: The bags must be kept in the outer container until ready to use.
Slovak: Vaky sa musia uchovávať vo vonkajšom obale, až kým nenastane čas na ich použitie.
English: In some cases, it might not be possible to go ahead with the planned treatment with Strimvelis.
Slovak: V niektorých prípadoch nemusí byť možné pokračovať v plánovanej liečbe Strimvelisom.
English: Patients should be closely monitored for potential catheter-related events.
Slovak: Pacientov treba pozorne sledovať kvôli možným nežiaducim udalostiam súvisiacim s katétrom.
English: The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
Slovak: Držiteľ rozhodnutia o registrácii naplánuje zahrnutie pravidelných priebežných správ z registra do PSUR a poskytne priebežné správy zo štúdie každé 2 roky až do ukončenia registra.
English: Eighty three percent were white (56% Caucasian/European heritage and 28% Arabic/North African heritage), 11% African American/African, and 6% Asian.
Slovak: Osemdesiattri percent tvorili belosi (56 % kaukazského/európskeho pôvodu a 28 % arabského/severoafrického pôvodu), 11
English: OTHER SPECIAL WARNING(S), IF NECESSARY For autologous use only.
Slovak: INÉ ŠPECIÁLNE UPOZORNENIE, AK JE TO POTREBNÉ Len na autológne použitie.
English: Long-term follow-up
Slovak: Dlhodobé sledovanie
English: • decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
Slovak: • pokles počtu červených alebo bielych krviniek (anémia, neutropénia)*
English: Stage two quality control results will only be available after the product has been infused.
Slovak: Výsledky kontroly kvality druhého štádia budú k dispozícii až po podaní infúzie lieku.
English: Asthma, rhinitis allergic
Slovak: Astma, alergická rinitída
English: • red or purple dots on the skin, bleeding under the skin (immune thrombocytopenic purpura)
Slovak: • červené alebo purpurové bodky na koži, krvácanie pod kožou (imunitná trombocytopenická purpura)
English: Strimvelis should only be administered after consultation with the patient and/or family.
Slovak: Strimvelis sa má podať až po prekonzultovaní liečby s pacientom a/alebo s jeho rodinou.
English: For intravenous use.
Slovak: Na vnútrožilové použitie.
English: Two samples are collected The doctor will collect two samples of bone marrow stem cells before the planned treatment:
Slovak: Lekár odoberie dve vzorky kmeňových buniek z kostnej drene pred plánovanou liečbou:
English: Adverse reactions are listed below by MedDRA body system organ class and by frequency.
Slovak: Nežiaduce reakcie sú nižšie uvedené podľa triedy orgánových systémov MedDRA a frekvencie výskytu.
English: Only filters intended for use with transfusion sets should be used to prevent inadvertent removal of cells from the product.
Slovak: Majú sa používať iba filtre určené na použitie s transfúznymi súpravami, aby sa predišlo neúmyselnému odstráneniu buniek z lieku.
English: Patients who previously received PEG-ADA had this treatment withdrawn 10 to 22 days prior to Strimvelis therapy.
Slovak: U pacientov, ktorí boli predtým liečení PEG-ADA, sa jej podávanie ukončilo 10 až 22 dní pred liečbou Strimvelisom.
English: This medicine contains genetically-modified cells.
Slovak: Tento liek obsahuje geneticky modifikované bunky.
English: The safety of Strimvelis was evaluated in 18 subjects, with a median duration of follow-up of 7 years.
Slovak: Bezpečnosť Strimvelisu sa hodnotila u 18 osôb, pričom medián trvania sledovania bol 7 rokov.
English: Hypersensitivity to the product or to any of the excipients listed in section 6.1.
Slovak: Precitlivenosť na liečivo alebo na ktorúkoľvek z pomocných látok uvedených v časti 6.1.
English: When
Slovak: Kedy
English: These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Slovak: Tieto autoimunitné nežiaduce reakcie boli hlásené u osôb po génovej terapii.
English: About 15 to 30 minutes before treatment
Slovak: Približne 15 až 30 minút pred liečbou
English: Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Slovak: Zdravotnícki pracovníci, ktorí zaobchádzajú so Strimvelisom, preto majú prijať náležité opatrenia, aby sa zabránilo možnému prenosu infekčných ochorení.
English: It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Slovak: Odporúča sa intravenózne podať antihistaminikum 15 - 30 minút pred infúziou Strimvelisu.
English: In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
Slovak: V takýchto prípadoch vám (alebo vášmu dieťaťu) lekár podá náhradné kmeňové bunky zo záložnej vzorky, ktorá bola odobraná a uschovaná pred začiatkom liečby (pozri aj časť 3, Ako sa Strimvelis podáva).
English: Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Slovak: Pracovné povrchy a materiály, ktoré mohli prísť do styku so Strimvelisom, sa musia dekontaminovať vhodným dezinfekčným prostriedkom.
English: • wheezing, difficulty breathing (asthma)
Slovak: • pískavé dýchanie, ťažkosti s dýchaním (astma)
English: Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
Slovak: Strimvelis je určený len na autológne použitie (pozri časť 4.4).
English: Patients treated within the pivotal study
Slovak: Pacienti liečení v pivotnej štúdii
English: These may affect up to 1 in 10 people.
Slovak: Môžu postihovať menej ako 1 z 10 osôb.
English: This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
Slovak: Tento liek obsahuje približne 3,5 mg sodíka na mililiter.
English: In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
Slovak: V klinických skúšaniach s génovou terapiou používanou na iné ochorenia (nie na ADA-SCID) sa u niektorých pacientov rozvinula leukémia alebo iné typy rakoviny krvi.
English: A transfusion administration set with filter should be used.
Slovak: Má sa použiť transfúzna súprava s filtrom.
English: Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) or presence of any other transmissible infectious agent listed in the current EU Cell and Tissue Directive prior to bone marrow harvest.
Slovak: Pozitívny výsledok vyšetrenia na prítomnosť vírusu ľudskej imunodeficiencie (HIV) alebo na prítomnosť akéhokoľvek iného pôvodcu prenosných infekčných ochorení uvedeného v aktuálnej smernici EÚ o bunkách a tkanivách pred odobratím buniek z kostnej drene.
English: Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Slovak: Neočakáva sa, že by Strimvelis interagoval s enzýmami z rodiny pečeňového cytochrómu P-450 ani s transportérmi liekov.
English: The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Slovak: Celková dávka busulfánu je 4 mg/kg a podáva sa rozdelená do 8 čiastkových dávok po 0,5 mg/kg.
English: Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Slovak: Strimvelis je možné vyrobiť len vtedy, ak lekár môže odobrať dostatočný počet správneho typu buniek z pacientovej vlastnej kostnej drene.
English: Reproductive and developmental studies have not been conducted.
Slovak: Reprodukčné a vývojové štúdie sa neuskutočnili.
English: Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Slovak: Nepoužitý liek sa musí zlikvidovať v súlade s národnými smernicami o biologickej bezpečnosti.
English: History of previous gene therapy.
Slovak: Predchádzajúca génová terapia v anamnéze.
English: Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
Slovak: Pacientov treba pozorne sledovať so zameraním sa na výskyt závažných a oportúnnych infekcií, parametre rekonštitúcie imunitného systému a potrebu substitučnej liečby intravenóznymi imunoglobulínmi (IVIG); v prípade nedostatočnej odpovede na liečbu sa odporúča zaviesť iné liečby ADA-SCID pod dohľadom lekára.
English: Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local biosafety requirements.
Slovak: Všetok nepoužitý liek alebo odpad vzniknutý z lieku sa má zlikvidovať v súlade s národnými požiadavkami na biologickú bezpečnosť.
English: Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
Slovak: Majú sa dodržiavať národné smernice o biologickej bezpečnosti, ktoré sa vzťahujú na takéto lieky (pozri časť 6.6).
English: Strimvelis is given…
Slovak: Strimvelis sa podá…
English: Also contains sodium chloride.
Slovak: Obsahuje aj chlorid sodný.
English: One subject treated in a pilot study did not have PEG-ADA re-introduction data, and thus was excluded from the intervention-free survival in the integrated population.
Slovak: U jednej osoby liečenej v pilotnej štúdii neboli k dispozícii údaje o znovuzavedení liečby PEG-ADA, a preto bola vylúčená z analýzy prežívania bez potreby intervencie v integrovanej populácii.
English: There have been cases where treatment with Strimvelis has been unsuccessful.
Slovak: Vyskytli sa prípady, keď liečba Strimvelisom nebola úspešná.
English: Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
Slovak: Strimvelis sa má používať obozretne u pacientov s precitlivenosťou na aminoglykozidy alebo hovädzí sérový albumín.
English: There are no data on the effects of Strimvelis on human fertility.
Slovak: K dispozícii nie sú žiadne údaje o účinkoch Strimvelisu na fertilitu ľudí.
English: to make the bone marrow ready for Strimvelis
Slovak: aby sa kostná dreň pripravila na podanie Strimvelisu
English: If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
Slovak: Ak sa po podaní infúzie Strimvelisu zistia klinicky významné problémy súvisiace s jeho kvalitou, napríklad výsledky mimo špecifikácií, ošetrujúci lekár o tom bude informovaný.
English: Strimvelis is intended solely for autologous use.
Slovak: Strimvelis je určený výlučne na autológne použitie.
English: At least 3 weeks before treatment
Slovak: Aspoň 3 týždne pred liečbou
English: It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
Slovak: Môže sa podávať iba v špecializovanej nemocnici a môže ho podávať iba lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov s ADA-SCID a s použitím tohto typu lieku.
English: Reproductive and developmental toxicity studies were not performed.
Slovak: Štúdie reprodukčnej a vývojovej toxicity sa neuskutočnili.
English: The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Slovak: Väčšina z nich bola hlásená počas 3-mesačného až 3-ročného obdobia sledovania a väčšina z nich vymizla, s výnimkou hypotyreózy a pozitívnych výsledkov vyšetrení na prítomnosť ANA.
English: Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Slovak: Strimvelis je typom lieku nazývaným génová terapia.
English: What Strimvelis looks like and contents of the pack
Slovak: Ako vyzerá Strimvelis a obsah balenia
English: It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
Slovak: Použije sa na výrobu Strimvelisu tak, že sa do buniek vloží nový gén.
English: Low levels of human cells and vector sequences were also detected in non-haematopoietic organs consistent with the presence of blood containing transduced human cells.
Slovak: Nízke hladiny ľudských buniek a sekvencie vektora sa zistili aj v nehematopoetických orgánoch, čo je v zhode s prítomnosťou krvi obsahujúcej transdukované ľudské bunky.
English: How to store Strimvelis
Slovak: Ako uchovávať Strimvelis
English: Before and during Strimvelis treatment
Slovak: Pred liečbou Strimvelisom a počas nej
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Slovak: Majú sa dodržiavať príslušné národné smernice o biologickej bezpečnosti (pozri časť 4.2).
English: 3 days and 2 days before treatment
Slovak: 3 dni a 2 dni pred liečbou
English: The median age across the program was 1.7 years (range 0.5 to 6.1) and 61% were males.
Slovak: Medián veku populácie v programe klinického vývoja bol 1,7 roka (rozmedzie 0,5 až 6,1) a 61
English: The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Slovak: Záložná vzorka kmeňových buniek sa odoberá na použitie ako záchranná liečba pre prípad, že by došlo k zlyhaniu v priebehu procesu výroby lieku, k zlyhaniu transplantátu alebo k dlhotrvajúcej aplázii kostnej drene po liečbe Strimvelisom.
English: Before Strimvelis is made, the doctor will do tests to make sure that you (or your child) are not carrying certain infections (see section 2).
Slovak: Ešte pred výrobou Strimvelisu vám (alebo vášmu dieťaťu) lekár urobí vyšetrenia, aby sa uistil, že nie ste (že vaše dieťa nie je) nosičom niektorých infekcií (pozri časť 2).
English: Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Slovak: Štyri osoby predtým podstúpili neúspešnú transplantáciu kmeňových buniek od haploidentického darcu a 15 z 18 osôb predtým podstúpilo enzýmovú substitučnú liečbu hovädzou adenozíndeaminázou modifikovanou polyetylénglykolom (polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase, PEG-ADA).
English: It is unknown whether Strimvelis is excreted in human milk.
Slovak: Nie je známe, či sa Strimvelis vylučuje do ľudského mlieka.
English: CD34+ cells/kg:
Slovak: CD34+ bunky/kg:
English: This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).
Slovak: Tento liek obsahuje 0,15 mmol sodíka na ml (pozri časť 4.4).
English: It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
Slovak: Táto vzorka bude uschovaná, aby sa pacientovi mohli podať náhradné kmeňové bunky, ak Strimvelis nie je možné podať alebo by neúčinkoval (pozri „Keď liečbu Strimvelisom nie je možné dokončiť“ v časti 2)
English: Another subject needed transient PEG-ADA administration due to an autoimmune event (see section 4.4).
Slovak: U ďalšej osoby bolo potrebné dočasne trvajúce podávanie PEG-ADA kvôli autoimunitnej nežiaducej udalosti (pozri časť 4.4).
English: • if there was a problem at the time the cells were taken for making the medicine
Slovak: • ak sa vyskytol problém v čase odoberania buniek na výrobu lieku
English: The patient must be able to donate adequate CD34+ cells to deliver the minimum 4 million purified CD34+ cells/kg, required for manufacture of Strimvelis.
Slovak: Pacient musí byť schopný darovať dostatočný počet CD34+ buniek, aby sa dodali minimálne 4 milióny purifikovaných CD34+ buniek/kg, ktoré sú potrebné na výrobu Strimvelisu.
English: Strimvelis is made specially from the patient's own cells.
Slovak: Strimvelis je vyrobený špeciálne z pacientových vlastných buniek.
English: • the treatment sample, 4 to 5 days before.
Slovak: • liečebnú vzorku, 4 až 5 dní pred liečbou.
English: A completed product consent form is required prior to initiating treatment.
Slovak: Pred začatím liečby sa vyžaduje vyplnený formulár súhlasu s podaním lieku.
English: It works by putting a new gene into stem cells in the bone marrow so they can make ADA.
Slovak: Účinkuje tým, že vloží nový gén do kmeňových buniek z kostnej drene, aby mohli tvoriť ADA.
English: It is recommended that 0.5 mg/kg intravenous busulfan be administered every 6 hours on two consecutive days starting three days before administration of Strimvelis.
Slovak: Odporúča sa podávať busulfán v dávke 0,5 mg/kg intravenózne každých 6 hodín počas dvoch po sebe idúcich dní, pričom sa má začať podávať tri dni pred podaním Strimvelisu.
English: If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Slovak: Ak liek obsahuje menej ako 2 milióny CD34+ buniek/kg, ošetrujúci lekár má na základe individuálneho hodnotenia prínosu a rizika rozhodnúť, či sa prikročí k jeho podaniu.
English: As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Slovak: Strimvelis sa podáva po prípravnom režime s busulfánom, pacientky v plodnom veku musia používať spoľahlivú bariérovú antikoncepciu počas podania Strimvelisu a aspoň 6 mesiacov po ňom.
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed.
Slovak: Majú sa dodržiavať príslušné národné smernice o biologickej bezpečnosti.
English: The quantitative information regarding CD34+ cells/kg and total cells in the product is presented in the labelling for each batch.
Slovak: Kvantitatívna informácia týkajúca sa CD34+ buniek/kg a celkového počtu buniek v lieku je uvedená na označení obalu pre každú šaržu.
English: MARKETING AUTHORISATION NUMBER(S) EU/1/16/1097/001
Slovak: EU/1/16/1097/001
English: The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
Slovak: Účinnosť Strimvelisu sa hodnotila v 3-ročnej otvorenej, prospektívnej štúdii u detí, ktoré nemali HLA-zhodného súrodeneckého darcu kmeňových buniek a ktoré nedosiahli dostatočnú odpoveď na liečbu PEG-ADA, ktoré takúto liečbu netolerovali, alebo pre ktoré nebola dostupná.
English: Studies evaluated the use of Strimvelis with a range of 0.9 million - 18.2 million CD34+ cells/kg.
Slovak: Štúdie hodnotili použitie Strimvelisu s rozmedzím 0,9 milióna - 18,2 milióna CD34+ buniek/kg.
English: Very common > 1/10 Common ≥1/100 to <1/10
Slovak: Veľmi časté > 1/10 Časté
English: → Talk to your doctor or nurse.
Slovak: → obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru.
English: Long-term PEG-ADA (exceeding 3 months of continuous duration) was used by three subjects; two of these subjects subsequently received a sibling-matched stem cell transplant and one subject remained on chronic PEG-ADA treatment.
Slovak: Dlhodobá liečba PEG-ADA (trvajúca nepretržite dlhšie ako 3 mesiace) sa zaviedla u troch osôb; dve z týchto osôb následne podstúpili transplantáciu kmeňových buniek od zhodného súrodeneckého darcu a jedna osoba zotrvala na dlhodobej liečbe PEG-ADA.
English: It is not known whether the ingredients of Strimvelis can pass into breast milk.
Slovak: Nie je známe, či zložky Strimvelisu môžu prechádzať do materského mlieka.
English: A cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells.
Slovak: Zakalená až číra, bezfarebná až ružová disperzia buniek.
English: Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Slovak: Strimvelis je určený výlučne na autológne použitie a nikdy sa nesmie podať pacientovi inému ako je pôvodný darca CD34+ buniek.
English: OTHER For autologous use only.
Slovak: INÉ Len na autológne použitie.
English: - Your doctor will give you a Patient Alert Card. Read it carefully and follow the instructions on it. - Always show the Patient Alert Card to your doctor or nurse when you see them or if you go to hospital.
Slovak: Pohotovostnú kartu pacienta vždy ukážte lekárovi alebo zdravotnej sestre, keď ich navštívite alebo keď prídete do nemocnice.
English: Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
Slovak: Strimvelis je zakalená až číra, bezfarebná až ružová infúzna disperzia buniek, ktorá sa dodáva v jednom alebo viacerých infúznych vakoch.
English: Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
Slovak: Strimvelis sa dopraví priamo do zdravotníckeho zariadenia, kde sa bude podávať infúzia.
English: The educational materials should address the following safety concerns/key elements: Autoimmunity, Unsuccessful response to gene therapy, and Malignancy due to insertional oncogenesis (e.g. leukaemia, myelodysplasia).
Slovak: Edukačné materiály sa majú zaoberať nasledovnými obavami súvisiacimi s bezpečnosťou lieku/kľúčovými informáciami: Autoimunita, Neúspešná odpoveď na génovú terapiu, Malignita v dôsledku inzerčnej onkogenézy (napr. leukémia, myelodysplázia).
English: The MAH will also evaluate intervention-free survival.
Slovak: Držiteľ rozhodnutia o registrácii bude tiež hodnotiť prežívanie bez potreby intervencie.
English: Strimvelis should be administered once only.
Slovak: Strimvelis sa má podať iba jedenkrát.
English: • the backup sample, at least 3 weeks before.
Slovak: • záložnú vzorku, aspoň 3 týždne pred liečbou.