FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: An updated RMP should be submitted: At the request of the European Medicines Agency; Whenever the risk management system is modified, especially as the result of new information being received that may lead to a significant change to the benefit/risk profile or as the result of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached.
French: • dès lors que le système de gestion des risques est modifié, notamment en cas de réception de nouvelles informations pouvant entraîner un changement significatif du profil bénéfice/risque, ou lorsqu'une étape importante (pharmacovigilance ou minimisation du risque) est franchie).
English: The steady-state is established after approximately two weeks of thrice daily dosing.
French: L'état d'équilibre est atteint après environ deux semaines à raison de trois prises quotidiennes.
English: The prepared dose should be discarded if not consumed within 24 hours of preparation if kept refrigerated (2 - 8 °C), or within 3 hours at room temperature (15 - 30 °C).
French: La dose préparée doit être jetée si elle n'a pas été administrée dans les 24 heures suivant la préparation si elle a été conservée au réfrigérateur (2 à 8 °C), ou dans les 3 heures si elle a été conservée à température ambiante (15 à 30 °C).
English: At a single tested, relatively low, maternal dose of 30 mg/kg, the concentration of foetal radioactivity was ≤ 27% of the maternal concentration.
French: Après administration d'une dose unique relativement faible à la mère, de 30 mg/kg, la concentration de radioactivité fœtale était ≤ 27 % de la concentration maternelle.
English: Significance of the urinary bladder tumours for humans is considered unlikely.
French: La pertinence au niveau des tumeurs de la vessie chez l'homme est considérée comme peu significative.
English: The efficacy and safety of Translarna were assessed in 2 randomised, double-blind, placebo-controlled, trials in nmDMD.
French: L'efficacité et la sécurité de Translarna ont été évaluées lors de deux études randomisées, contrôlées par placebo et menées en double aveugle sur la DMDns.
English: How to store Translarna
French: Comment conserver Translarna
English: But, take the next doses on time.
French: Toutefois, prenez les doses suivantes aux heures prévues.
English: The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with ataluren in one subset of the paediatric population aged 6 months to less than 5 years old in nmDMD, as per Paediatric Investigation Plan (PIP) decision in the granted indication (see section 4.2 for information on paediatric use).
French: L'Agence européenne des médicaments a différé l'obligation de soumettre les résultats d'études réalisées avec l'ataluren dans un sous-groupe de la population pédiatrique âgé de 6 mois à moins de 5 ans, dans l'étude de la DMDns, conformément à la décision du Plan d'investigation pédiatrique, dans l'indication autorisée (voir rubrique 4.2 pour les informations concernant l'usage pédiatrique).
English: Following multiple dosing, the increase in ataluren and ataluren metabolite is anticipated to be higher in patients with severe renal impairment and end-stage renal disease when compared with patients with normal renal function at steady state.
French: Après l'administration de plusieurs doses, l'augmentation de l'ataluren et du métabolite de l'ataluren devrait être plus importante chez les patients présentant une insuffisance rénale sévère et au stade terminal que chez les patients présentant une fonction rénale normale à l'état d'équilibre.
English: An increase in ataluren exposure and in ataluren metabolite has been reported in patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min).
French: Une augmentation de l'exposition à l'ataluren et du métabolite de l'ataluren a été rapportée chez les patients présentant une insuffisance rénale sévère (DFGe <30 ml/min).
English: Other endpoints included in both trials were time to persistent 10% worsening in 6MWD, change in time to run/walk 10 meters at Week 48, change in time to climb 4 stairs at Week 48, and change in time to descend 4 stairs at Week 48.
French: Les autres critères d'évaluation inclus dans les deux essais comprenaient le délai avant une dégradation persistante de 10% de la valeur 6MWD, la modification du temps pris pour courir/marcher 10 mètres à la Semaine 48, la modification du temps pris pour monter 4 marches à la Semaine 48 et la modification du temps pris pour descendre 4 marches à la Semaine 48.
English: You or your child will have been tested by your doctor before starting treatment with Translarna, in order to confirm that your disease is suitable for treatment with this medicine.
French: Avant de commencer le traitement avec Translarna, vous ou votre enfant aurez un test sanguin fait par votre médecin pour confirmer que votre maladie peut être traitée par ce médicament.
English: Recommended dosing intervals are 6 hours between morning and midday doses, 6 hours between midday and evening doses, and 12 hours between the evening dose and the first dose on the next day.
French: Les intervalles posologiques recommandés sont de 6 heures entre la dose du matin et celle du midi, de 6 heures entre la dose du midi et celle du soir, et de 12 heures entre la dose du soir et la première dose le lendemain.
English: - If you are receiving treatment with certain antibiotics, such as gentamicin, tobramycin, or streptomycin by injection into a vein.
French: - Si vous recevez par injection dans une veine un traitement avec certains antibiotiques, comme la gentamicine, la tobramycine ou la streptomycine.
English: The European Medicines Agency has waived the obligation to submit the results of studies with ataluren in two subsets of the paediatric population from birth to less than 28 days and infants from 28 days to less than 6 months in nmDMD, as per Paediatric Investigation Plan (PIP) decision in the granted indication (see section 4.2 for information on paediatric use).
French: L'Agence européenne des médicaments a accordé une dérogation à l'obligation de soumettre les résultats d'études réalisées avec l'ataluren dans deux sous-groupes de la population pédiatrique : chez le nouveau-né d'un jour à moins de 28 jours et chez les nourrissons de 28 jours à moins de 6 mois, dans l'étude de la DMDns, conformément à la décision du Plan d'investigation pédiatrique, dans l'indication autorisée (voir rubrique 4.2 pour les informations concernant l'usage pédiatrique).
English: Patients were randomised in a 1:1:1 ratio and received ataluren or placebo 3 times per day (morning, midday, and evening), with 57 receiving ataluren 40 mg/kg/day (10, 10, 20 mg/kg), 60 receiving ataluren 80 mg/kg/day (20, 20, 40 mg/kg), and 57 receiving placebo.
French: Les patients étaient randomisés selon un rapport de 1:1:1 et ont reçu de l'ataluren ou un placebo 3 fois par jour (matin, midi et soir), 57 patients recevant l'ataluren à raison de 40 mg/kg/jour (10, 10, 20 mg/kg), 60 patients recevant l'ataluren à raison de 80 mg/kg/jour (20, 20, 40 mg/kg); et 57 patients recevant le placebo.
English: The safety profile of ataluren is based on pooled data from two randomised, double-blind, 48-week placebo-controlled studies conducted in a total of 232 male patients with Duchenne muscular dystrophy (nmDMD) caused by a nonsense mutation treated at the recommended dose of 40 mg/kg/day (10, 10, 20 mg/kg; n=172) or at a dose of 80 mg/kg/day (20, 20, 40 mg/kg; n=60), as compared to placebo-treated patients (n=172).
French: Le profil de sécurité de l'ataluren est basé sur les données consolidées de deux études randomisées, en double aveugle contrôlées par placebo, de 48 semaines, menées sur un total de 232 patients masculins atteints de dystrophie musculaire de Duchenne causée par une mutation non-sens (DMDns) traités à la dose recommandée de 40 mg/kg/jour (10, 10, 20 mg/kg ; n = 172) ou à la dose de 80 mg/kg/jour (20, 20, 40 mg/kg; n = 60), comparés aux patients traités par placebo (n = 172).
English: ≥150 meters and less than 80% predicted without the need for assistive devices during a screening
French: mètres et moins de 80% prévus sans l'assistance de dispositifs au cours de l'épreuve de marche 6MWD à la sélection.
English: Discard the prepared dose if not taken within 24 hours of preparation if kept refrigerated (2 - 8 °C), or within 3 hours at room temperature (1530 °C).
French: Jetez la dose préparée si elle n'a pas été administrée dans les 24 heures suivant la préparation si elle a été conservée au réfrigérateur (2 à 8 °C), ou dans les 3 heures si elle a été conservée à température ambiante (15 à 30 °C).
English: Translarna is white to off-white granules for oral suspension in sachets.
French: Translarna se présente sous forme de granulés blancs à blanc cassé pour suspension buvable, conditionnés en sachets.
English: Translarna is available in sachets of 125 mg, 250 mg or 1000 mg.
French: Translarna est disponible en sachets de 125 mg, 250 mg ou 1 000 mg.
English: A post-hoc analysis of time to persistent 10% worsening in 6MWD showed that 26% of patients in the ataluren 40 mg/kg/day arm had progressed at Week 48 compared to 44% in the placebo group (p=0.0652) (Figure 2).
French: Une analyse post-hoc du délai avant une dégradation permanente de 10 % de la valeur 6MWD a montré que 26 % des patients dans le groupe sous ataluren à raison de 40 mg/kg/jour présentaient une progression à la semaine 48 contre 44 % dans le groupe placebo (p = 0,0652) (figure 2).
English: Mean Change in 6-Minute Walk Distance (Study 2)
French: Modification moyenne dans l'épreuve 6-Minute Walk Distance (Étude 2)
English: Age-adjusted dosing is not required.
French: Un ajustement de la posologie en fonction de l'âge n'est pas nécessaire.
English: Translarna is available in 3 strengths, each containing 125 mg, 250 mg and 1000 mg of the active substance, called ataluren.
French: Translarna est disponible en 3 dosages, chacun contenant 125 mg, 250 mg et 1 000 mg de substance active, appelée ataluren.
English: At a single, relatively low, maternal dose of 30 mg/kg radiolabelled ataluren, the highest measured concentration of radioactivity in rat milk was 37% of the maternal plasma concentration.
French: Après administration d'une dose unique relativement faible à la mère, de 30 mg/kg d'ataluren radiomarqué, la concentration la plus élevée mesurée de la radioactivité dans le lait de rate était de 37 % de la concentration dans le plasma maternel.
English: Heat-sealed laminated aluminium foil sachet: polyethylene terephthalate (child resistance), polyethylene (coloring and polyester/foil bond), aluminum foil (moisture barrier), adhesive (polyurethane class), copolymer of ethylene and methacrylic acid (sealant resin for packaging integrity).
French: Sachet à feuille d'aluminium laminée scellé à chaud : polyéthylène téréphtalate (à l'épreuve des enfants), polyéthylène (colorant et polyester/aluminium), feuille d'aluminium (anti-humidité), adhésif (classe des polyuréthanes), copolymère d'éthylène et d'acide méthacrylique) (résine de scellement assurant l'intégrité de l'emballage).
English: White to off-white granules.
French: Granulés blancs à blanc cassé.
English: There should be 6 hours between morning and midday doses, 6 hours between midday and evening doses, and 12 hours between the evening dose and the first dose on the next day.
French: Il faut attendre 6 heures entre la dose du matin et celle du midi, 6 heures entre la dose du midi et celle du soir, et 12 heures entre la dose du soir et la première dose le lendemain.
English: Each prepared dose is best administered immediately after preparation.
French: Il est préférable d'administrer chaque dose préparée immédiatement après la préparation.
English: Package leaflet: Information for the patient Translarna 125 mg granules for oral suspension Translarna 250 mg granules for oral suspension Translarna 1000 mg granules for oral suspension ataluren This medicine is subject to additional monitoring.
French: Notice : Information du patient Translarna 125 mg granulés pour suspension buvable Translarna 250 mg granulés pour suspension buvable Translarna 1 000 mg granulés pour suspension buvable ataluren Ce médicament fait l'objet d'une surveillance supplémentaire qui permettra l'identification rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité.
English: In a rat distribution study a high adrenal concentration of ataluren was observed.
French: Une étude de la distribution chez le rat a mis en évidence une concentration élevée d'ataluren dans les glandes surrénales.
English: Because changes in lipid profile (increased triglycerides and cholesterol) were reported for some patients in clinical trials, it is recommended that total cholesterol, LDL, HDL, and triglycerides be monitored on an annual basis in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD) patients receiving ataluren, or more frequently as needed based on the patient's clinical status.
French: Étant donné que des changements dans le profil lipidique (augmentation des triglycérides et du cholestérol) ont été signalés chez certains patients dans le cadre d'essais cliniques, il est recommandé de surveiller les taux de cholestérol total, LDL, HDL et triglycérides annuellement chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec une mutation non-sens (DMDns) traités par ataluren, ou plus fréquemment si nécessaire selon l'état clinique du patient.
English: Similarly, ataluren is not expected in vivo to be an inducer of cytochrome P450 isoenzymes.
French: De même, une induction des isoenzymes du cytochrome P450 in vivo par l'ataluren n'est pas attendue.
English: Treatment should not be initiated in previously untreated patients with eGFR <30 ml/min (see sections 4.2 and 5.2).
French: Le traitement ne doit pas être instauré chez les patients présentant un DFGe <30 ml/min et n'ayant jamais été traités auparavant (voir rubriques 4.2 et 5.2).
English: Adverse reactions reported in >1 ataluren-treated patients with nmDMD at a frequency greater than placebo in the 2 placebo-controlled studies (pooled analysis)
French: Effets indésirables signalés chez plus d'un patient atteint de DMDns traité par ataluren à une fréquence supérieure par rapport au placebo dans les 2 études contrôlées par placebo (analyse consolidée)
English: Over 48 weeks, ataluren-treated patients showed less decline in muscle function, as evidenced by smaller increases in the time to run/walk 10 meters, climb 4 steps, and descend 4 steps in the atalurentreated group relative to placebo.
French: Au cours des 48 semaines, les patients traités par ataluren ont démontré une moindre détérioration de la fonction musculaire, comme le prouvent les légères augmentations dans le temps pris pour courir/marcher 10 mètres, monter et descendre 4 marches dans le groupe traité par ataluren par rapport au placebo.
English: As the primary endpoint (change in 6MWD from baseline to Week 48) did not reach statistical significance (p≤0.05),
French: Dans la mesure où le critère d'évaluation principal (modification dans l'épreuve 6MWD de la visite de référence à la Semaine 48) n'a pas atteint un niveau statistiquement significatif (p = ≤0,05), toutes les autres p-valeurs devraient être considérées comme nominales.
English: NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION
French: Sachet en aluminium DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT ET VOIE(S) D'ADMINISTRATION
English: In Study 1, a post hoc analysis of the primary endpoint showed that from baseline to Week 48, patients receiving ataluren 40 mg/kg/day had a 12.9 meters mean decline in 6MWD, and patients receiving placebo had a 44.1-meter mean decline in 6MWD (Figure 1).
French: Dans l'Étude 1, une analyse post-hoc du critère principal d'évaluation a indiqué qu'entre la visite de référence et la semaine 48, les patients qui recevaient l'ataluren à raison de 40 mg/kg/jour ont présenté une baisse moyenne de 12,9 mètres de la valeur 6MWD et les patients qui recevaient le placebo ont présenté une baisse moyenne de 44,1 mètres de la valeur 6MWD (figure 1).
English: These findings were seen in dogs at systemic exposure equivalent to 0.8 times the steady state AUC in patients administered Translarna at respective morning, midday, and evening doses of 40 mg/kg/day and higher.
French: Ces résultats ont été observés chez des chiens à un niveau d'exposition systémique équivalent à 0,8 fois l'ASC à l'état d'équilibre chez les patients traités par Translarna à raison de 40 mg/kg/jour et plus, le matin, le midi et le soir, respectivement.
English: What Translarna looks like and contents of the pack
French: Qu'est-ce que Translarna et contenu de l'emballage extérieur
English: In timed function tests (TFTs), tests of time to run/walk 10 meters, time to climb 4 stairs, and time to descend 4 stairs, ataluren-treated patients demonstrated smaller increases in the time it takes to run/walk 10 meters, climb 4 stairs, and descend 4 steps, indicating slowing of nmDMD progression relative to placebo.
French: Dans des épreuves fonctionnelles minutées (EFM), des épreuves mesurant le temps pris pour parcourir 10 mètres en courant/marchant, le temps pris pour monter 4 marches d'escalier, et le temps pris pour descendre 4 marches d'escalier, des patients traités avec l'ataluren ont présenté de plus légères augmentations du temps pris pour parcourir 10 mètres en courant/marchant, monter 4 marches d'escalier, et descendre 4 marches d'escalier, ce qui indiquait un ralentissement de la progression de DMDns relativement au placebo.
English: In order to confirm the efficacy and safety of ataluren in the treatment of ambulant patients with nmDMD aged 5 years or older, the MAH should conduct and submit the results of a multicentre, randomised, double-blind, 18-month, placebocontrolled study, followed by a 18-month open label extension, according to an agreed protocol.
French: Afin de confirmer l'efficacité et la sécurité d'emploi de l'ataluren pour le traitement de patients atteints de myopathie de Duchenne causée par une mutation non-sens (Nonsense Duchenne Muscular Dystrophy, nmDMD) âgés de 5 ans ou plus, le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché doit mener une étude multicentrique randomisée en double aveugle et contrôlée par placebo sur une durée de 18 mois, suivie d'une extension en ouvert sur 18 mois, conformément à un protocole convenu, et en soumettre les résultats.
English: Midday
French: Midi
English: This means that further evidence on this medicinal product is awaited.European Medicines Agency will review new information on this medicinal product at least every year and this SmPC will be updated as necessary.
French: L'Agence européenne des médicaments réévaluera toute nouvelle information sur ce médicament au moins chaque année et, si nécessaire, ce RCP sera mis à jour.
English: Placental transfer was shown of radiolabelled ataluren in rats.
French: Un passage transplacentaire d'ataluren radiomarqué a été observé chez le rat.
English: Caution should be exercised when ataluren is co-administered with medicinal products that are inducers of UGT1A9 (eg rifampicin).
French: La prudence est de rigueur quand l'ataluren est administré conjointement avec des médicaments qui sont des inducteurs de l'UGT1A9 (par ex. rifampicine).
English: Because hypertension with use of concomitant systemic corticosteroids was reported for some patients in clinical trials, it is recommended that resting systolic and diastolic blood pressure be monitored every 6 months in nmDMD patients receiving ataluren concomitantly with corticosteroids, or more frequently as needed based on the patient's clinical status.
French: Étant donné qu'une hypertension associée à l'utilisation concomitante de corticostéroïdes systémiques a été signalée chez certains patients dans le cadre d'essais cliniques, il est recommandé de surveiller la tension artérielle systolique et diastolique au repos, tous les 6 mois, chez les patients atteints de DMDns traités par ataluren associé avec des corticostéroïdes, ou plus fréquemment si nécessaire selon l'état clinique du patient.
English: Mean Change in Timed Function Tests (Study 2)
French: Modification moyenne dans les épreuves fonctionnelles chronométrées (Étude 2)
English: Based on the in vitro studies, ataluren is not expected to be an inhibitor of neither p-gp mediated transport nor of cytochrome P450 mediated metabolism.
French: D'après les résultats d'études in vitro, une inhibition du transport dépendant de la glycoprotéine P (P-gp), du métabolisme dépendant du cytochrome P450 n'est pas attendue.
English: Renal toxicity (nephrosis in the distal nephron) occurred in repeat oral dose studies in mice at systemic exposure equivalent to 0.3 times the steady state AUC in patients administered Translarna at respective morning, midday, and evening doses of 10-, 10-, 20-mg/kg and higher.
French: Une toxicité rénale (néphrose dans le néphron distal) a été observée dans des études à doses orales répétées chez la souris à un niveau d'exposition systémique équivalent à 0,3 fois l'ASC à l'état d'équilibre chez les patients traités par Translarna à raison de 10, 10 et 20 mg/kg et plus, le matin, le midi et le soir, respectivement.
English: In addition, ataluren was found to increase nephrotoxicity of intravenous aminoglycosides.
French: De plus, il a été démontré que l'ataluren augmente la néphrotoxicité des aminoglycosides administrés par voie intraveineuse.
English: Mean Change in Timed Function Tests (Study 1)
French: Variation moyenne dans les épreuves fonctionnelles chronométrées (Étude 1)
English: Because small increases in mean serum creatinine, blood urea nitrogen (BUN), and cystatin C were observed in the controlled studies of nmDMD, it is recommended that serum creatinine, BUN, and cystatin C be monitored every 6 to 12 months in nmDMD patients receiving ataluren, or more frequently as needed based on the patient's clinical status.
French: Étant donné que de légères augmentations des taux moyens de créatinine sérique, d'azote uréique du sang (AUS) et de cystatine C ont été observées lors des études contrôlées sur la DMDns, il est recommandé de surveiller les taux de créatinine sérique, d'AUS et de cystatine C tous les 6 à 12 mois chez les patients atteints de DMDns traités par ataluren, ou plus fréquemment si nécessaire selon l'état clinique du patient.
English: Mean Change in 6-Minute Walk Distance (Study 1)
French: Variation de la distance moyenne parcourue en 6 minutes (Étude 1)
English: Treatment of patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min) or end-stage renal disease is not recommended (see sections 4.4 and 5.2).
French: Le traitement n'est pas recommandé chez les patients présentant une insuffisance rénale sévère (DFGe < 30 ml/min) ou une insuffisance rénale au stade terminal (voir rubriques 4.4 et 5.2).
English: Haematuria, enuresis
French: Hématurie, énurésie
English: Translarna is available in the following sachet strengths: 125 mg, 250 mg and 1000 mg of ataluren per sachet.
French: Translarna est disponible en sachets aux dosages suivants : 125 mg, 250 mg et 1 000 mg d'ataluren par sachet.
English: If there is a delay of more than 3 hours after the morning or midday doses or more than 6 hours after the evening dose, the dose should not be taken, and patients should resume their usual dosing schedule.
French: En cas de retard de plus de 3 heures par rapport à l'horaire de prise du matin ou du midi, ou de plus de 6 heures par rapport à l'horaire de prise du soir, la dose ne doit pas être prise et les patients doivent reprendre leur programme de prise aux horaires habituels.
English: How to take Translarna
French: Comment prendre Translarna ?
English: Each sachet contains 250 mg of ataluren
French: Chaque sachet contient 250 mg d'ataluren
English: Translarna 125 mg granules for oral suspension Translarna 250 mg granules for oral suspension Translarna 1000 mg granules for oral suspension
French: Translarna 125 mg granulés pour suspension buvable Translarna 250 mg granulés pour suspension buvable Translarna 1 000 mg granulés pour suspension buvable
English: Each sachet contains 125 mg of ataluren
French: Chaque sachet contient 125 mg d'ataluren
English: Each sachet contains 1000 mg of ataluren
French: Chaque sachet contient 1 000 mg d'ataluren