FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Chez certains patients, une réduction temporaire de la posologie peut être nécessaire.
Romanian: La unii pacienţi, poate fi necesară reducerea temporară a dozei.
French: Après 3 ans d'un traitement continu par miglustat, les diminutions moyennes du volume du foie et de la rate étaient respectivement de 17.5% et de 29.6%.
Romanian: După 3 ani de tratament continuu cu miglustat, reducerea medie a volumului ficatului şi splinei a fost de 17.5%, respectiv 29.6%.
French: Les manifestations neurologiques sont considérées comme secondaires à une accumulation anormale de glycosphingolipides dans les cellules neuronales et gliales.
Romanian: Manifestările neurologice sunt considerate secundare acumulării anormale a glicosfingolipidelor în celulele neuronale şi gliale.
French: Dépression, insomnie, diminution de la libido
Romanian: Depresie, insomnie, scăderea libidoului
French: Le traitement par miglustat a été arrêté prématurément chez 6 patients en raison d'un risque potentiel d'aggravation de la maladie, comme défini dans le protocole de l'étude.
Romanian: Şase pacienţi au întrerupt prematur tratamentul cu miglustat datorită posibilei agravări a bolii, aşa cum a fost definită în studiu.
French: Les données chez l'insuffisant rénal sévère sont limitées à deux patients avec une clairance de la créatinine comprise entre 18 et 29 ml/min et ne peuvent être extrapolées pour des valeurs inférieures.
Romanian: Datele privind insuficienţa renală severă sunt limitate la doi pacienţi cu clearance-ul creatininei cuprins în intervalul 18-29 ml/min şi nu pot fi extrapolate sub această limită.
French: Les données pour supporter la sécurité d'emploi et l'efficacité de miglustat dans la maladie de Niemann-Pick de type C proviennent d'un essai clinique, prospectif, en ouvert et d'une étude rétrospective.
Romanian: Datele care susţin siguranţa şi eficacitatea miglustat în boala Niemann-Pick de tip C provin dintr-un studiu clinic de tip prospectiv, deschis şi dintr-un studiu retrospectiv.
French: Les tremblements commençaient généralement au cours du premier mois du traitement et, dans de nombreux cas, disparaissaient au cours du traitement en un à trois mois.
Romanian: Tremorul a debutat în general în timpul primei luni de tratament, iar în multe cazuri a cunoscut o rezoluţie într un interval de 1-3 luni, în timpul tratamentului.
French: Diarrhée, flatulence, douleur abdominale
Romanian: Diaree, flatulenţă, dureri abdominale
French: Le miglustat traverse le placenta et ne doit pas être utilisé pendant la grossesse.
Romanian: Miglustatul traversează bariera feto-placentară şi nu trebuie utilizat în timpul sarcinii.
French: Les symptômes neurologiques et la thrombopénie peuvent être dus à la maladie sous-jacente.
Romanian: Simptomele neurologice şi trombocitopenia se pot datora bolii subiacente.
French: Les effets indésirables rapportés à partir des essais cliniques et des notifications spontanées, survenant chez plus de 1 % des patients, sont présentés dans le tableau ci-dessous, par classe de systèmes d'organes et fréquence (très fréquent: ≥ 1/10, fréquent ≥ 1/100, < 1/10, peu fréquent ≥ 1/1000 à <1/100, rare ≥1/10 000 à <1/1000, très rare <1/10 000).
Romanian: Mai jos sunt prezentate reacţiile adverse din studii clinice şi raportări spontane, care au apărut la > 1% dintre pacienţi, clasificate pe aparate, sisteme şi organe în funcţie de frecvenţa de apariţie (foarte frecvente: ≥ 1/10, frecvente: ≥ 1/100 şi < 1/10, mai puţin frecvente: ≥ 1/1000 şi < 1/100, rare: ≥ 1/10000 şi < 1/1000, foarte rare: < 1/10000).
French: Le miglustat a affecté la survie de l'embryon et du fœtus chez les rats et les lapins, des dystocies ont été rapportées, on a noté une augmentation des pertes post- implantation, et une incidence accrue d'anomalies vasculaires chez les lapins.
Romanian: Miglustatul a afectat supravieţuirea embrionară/fetală la şobolan şi iepure, s-au raportat distocie, creşterea pierderilor postimplantare şi o incidenţă crescută a anomaliilor vasculare la iepure.
French: Parmi les 41 patients inclus dans l'essai 14 patients ont été traités par miglustat pendant plus de 3 ans.
Romanian: Dintre cei 41 pacienţi înrolaţi în studiul clinic, 14 pacienţi au fost trataţi cu miglustat timp de peste 3 ani.
French: Chez les volontaires sains, le miglustat est rapidement absorbé.
Romanian: La subiecţii sănătoşi, miglustatul se absoarbe rapid.
French: Le miglustat est principalement éliminé par excrétion rénale, avec une élimination dans les urines de médicament sous forme inchangée de 70 à 80% de la dose administrée.
Romanian: Miglustatul se elimină, în principal, prin excreţie renală, iar recuperarea urinară a substanţă nemodificat reprezintă 70-80% din doză.
French: Ne pas donner ce médicament aux enfants et adolescents (âgés de moins de 18 ans) atteints de la maladie de Gaucher de type 1 car on ne sait pas s'il est actif dans cette maladie pour ce type de patients.
Romanian: Nu administraţi acest medicament copiilor şi adolescenţilor (cu vârsta sub 18 ani) cu boală Gaucher de tip I, întrucât nu se cunoaşte dacă are efect pentru această boală.
French: Une leucopénie et une neutropénie ont également été observées dans un groupe similaire de patients recevant une dose de 800 mg/jour ou plus.
Romanian: De asemenea, s-au observat leucopenie şi neutropenie la un grup similar de pacienţi cărora li s-au administrat doze de 800 mg/zi sau mai mari.
French: Miglustat Dipharma contient la substance active miglustat qui appartient à un groupe de médicaments agissant sur le métabolisme.
Romanian: Miglustat Dipharma conţine substanţa activă miglustat care face parte dintr-o grupă de medicamente care acţionează asupra metabolismului.
French: La plupart des patients présentent un ou plusieurs de ces effets secondaires, généralement au commencement du traitement ou par intermittence pendant le traitement.
Romanian: Majoritatea pacienţilor manifestă una sau mai multe reacţii adverse, în general la iniţierea tratamentului sau la anumite intervale în timpul tratamentului.
French: Les tests aideront le médecin à déterminer si ces effets sont dus à votre maladie ou à d'autres affections existantes, ou à des effets indésirables de Miglustat Dipharma (voir rubrique 4 pour plus de détails).
Romanian: Testele ajută medicul dumneavoastră să decidă dacă aceste efecte apar din cauza bolii dumneavoastră sau a altor afecţiuni existente sau sunt reacţii adverse ale Miglustat Dipharma (vezi pct. 4 pentru detalii).
French: La posologie chez les patients âgés de moins de 12 ans doit être adaptée en fonction de la surface corporelle comme illustré ci-dessous :
Romanian: La pacienţii sub vârsta de 12 ani, doza trebuie ajustată în funcţie de suprafaţa corporală, aşa cum este prezentat mai jos.
French: Une étude en ouvert, non comparative, d'une durée de 2 ans, a inclus 42 patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 qui avaient reçu une TRE pendant au moins 3 ans et qui répondaient aux critères de stabilisation de la maladie depuis au moins 2 ans.
Romanian: Un studiu deschis, non-comparativ, cu durata de 2 ani, a inclus 42 pacienţi cu boală Gaucher de tip 1 cărora li s-a administrat TSE timp de cel puţin 3 ani şi care au îndeplinit criteriile de boală stabilă timp de cel puţin 2 ani.
French: • la surveillance de la numération de vos plaquettes sanguines.
Romanian: • monitorizarea numărului de trombocite sanguine
French: Habituellement, les personnes arrêtent de perdre du poids lorsque le traitement continue.
Romanian: De obicei, scăderea în greutate încetează pe măsura continuării tratamentului.
French: Miglustat Dipharma n'a qu'un effet négligeable sur l'aptitude à conduire et à utiliser des machines.
Romanian: Miglustat Dipharma are o influenţă neglijabilă asupra capacităţii de a conduce vehicule sau de a folosi utilaje.
French: Plusieurs métabolites ont été identifiés dans l'urine et les fèces.
Romanian: S-au identificat câţiva metaboliţi în urină şi materii fecale.
French: Parmi les patients inclus dans l'essai clinique, 40 à 50% avaient une numération des plaquettes inférieure à la limite basse de la normale à l'entrée dans l'essai.
Romanian: La pacienţii incluşi în studiul clinic, 40%50% dintre pacienţi au avut un număr de trombocite mai mic decât limita inferioară a valorii normale la momentul includerii în studiu.
French: • si vous souffrez d'une maladie des reins,
Romanian: • dacă suferiţi de boli renale
French: Des carcinomes du gros intestin sont apparus occasionnellement à toutes les doses avec une augmentation statistiquement significative dans le groupe recevant la dose la plus élevée.
Romanian: Carcinoame ale intestinului gros apărute ocazional la toate dozele au o statistică semnificativ crescută în cazul grupului cu doze mari.
French: Une étude complémentaire de monothérapie par miglustat a été réalisée chez 18 patients avec une dose quotidienne totale de 150 mg et les résultats indiquent une efficacité réduite par rapport à une dose journalière totale de 300 mg.
Romanian: S-a mai efectuat un studiu monoterapeutic suplimentar la 18 pacienţi cu o doză zilnică totală de 150 mg, iar rezultatele indică o eficacitate redusă comparativ cu doza zilnică totală de 300 mg.
French: Informez votre médecin ou votre pharmacien si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout autre médicament.
Romanian: Miglustat Dipharma împreună cu alte medicamente Spuneţi medicului dumneavoastră sau farmacistului dacă luaţi, aţi luat recent sau s-ar putea să luaţi orice alte medicamente.
French: Effets indésirables les plus graves
Romanian: Cele mai grave reacţii adverse:
French: Un bilan neurologique doit être pratiqué chez tous les patients à l'initiation du traitement puis de façon répétée.
Romanian: Toţi pacienţii trebuie evaluaţi neurologic înaintea iniţierii tratamentului, iar ulterior trebuie efectuate evaluări repetate.
French: Chez certains patients, les diminutions de la numération plaquettaire et les augmentations de l'activité de la chitotriosidase ont indiqué que la monothérapie avec le miglustat pouvait ne pas maintenir le même contrôle de l'activité de la maladie chez tous les patients.
Romanian: La unii pacienţi s-au observat reduceri ale numărului de trombocite şi creşteri ale activităţii chitotriozidazei, ceea ce a indicat că monoterapia cu miglustat ar putea să nu menţină acelaşi control al activităţii bolii la toţi pacienţii.
French: Le traitement habituel de la maladie de Gaucher de type 1 est la thérapie de remplacement enzymatique.
Romanian: Tratamentul uzual pentru boala Gaucher de tip I este terapia de substituţie enzimatică.
French: Les données des 2 séries ont inclus des enfants, des adolescents et des adultes âgés de 1 an à 43 ans.
Romanian: Ambele seturi de date au inclus pacienţi copii, adolescenţi şi adulţi, cu intervale de vârstă între 1 an şi 43 ani.
French: Perte de poids, appétit diminué
Romanian: Scădere ponderală, scăderea apetitului alimentar
French: Le miglustat a été étudié dans des indications pour lesquelles certains événements rapportés comme effets indésirables, tels que des symptômes/signes neurologiques et neuropsychologiques, des troubles cognitifs et des thrombopénies pourraient également être dus aux conditions sous-jacentes.
Romanian: Miglustatul a fost studiat în indicaţii în care anumite evenimente raportate ca reacţii adverse, cum sunt simptomele/semnele neurologice şi neuropsihologice, disfuncţiile cognitive şi trombocitopenia, se pot datora şi unei boli subiacente.
French: Spasmes musculaires, faiblesse musculaire Troubles généraux et anomalies au site d'administration
Romanian: Spasme musculare, slăbiciune musculară Tulburări generale şi la nivelul locului de administrare
French: Si vous ressentez un léger tremblement, généralement des mains, consultez dès que possible votre médecin.
Romanian: În cazul în care prezentaţi un tremor uşor, de regulă la nivelul mâinilor, adresaţi-vă medicului dumneavoastră cât mai curând posibil.
French: L'efficacité de miglustat chez les enfants et les adolescents âgés de 0 à 17 ans atteints de la maladie de Gaucher de type 1 n'a pas été établie.
Romanian: Eficacitatea miglustat la copii şi adolescenţi cu vârsta cuprinsă între 0 şi 17 ani cu boală Gaucher de tip I nu a fost stabilită.
French: Dans la maladie de Gaucher de type I, une substance appelée glucosyl-céramide n'est pas éliminée de votre corps.
Romanian: În boala Gaucher de tip I, o substanţă numită glucozilceramidă nu este eliminată din organism.
French: Votre médecin vous fera faire des tests avant et pendant votre traitement par Miglustat Dipharma pour évaluer ce problème (voir rubrique 2).
Romanian: Medicul dumneavoastră vă va efectua câteva analize înainte şi în timpul tratamentului cu Miglustat Dipharma, pentru a evalua această situaţie (vezi pct. 2).
French: La croissance doit être surveillée chez les enfants et les adolescents pendant le traitement par miglustat; le rapport bénéfice/risque doit être réévalué sur une base individuelle pour la poursuite du traitement.
Romanian: Creşterea trebuie monitorizată în timpul tratamentului cu miglustat la pacienţii copii şi adolescenţi; pentru continuarea terapiei, raportul risc/beneficiu trebuie reevaluat în fiecare caz în parte.
French: Le volume du foie (critère principal d'efficacité) est resté inchangé entre le moment de l'initiation du traitement et la fin du traitement.
Romanian: Volumul ficatului (variabila de eficacitate primară) a fost nemodificat până la sfârşitul tratamentului.
French: Le miglustat n'a pas été évalué chez les patients avec des antécédents de pathologie gastro-intestinale significative, y compris les pathologies inflammatoires intestinales.
Romanian: Miglustat nu a fost evaluat la pacienţii cu antecedente semnificative de tulburări gastro-intestinale, inclusiv tulburări inflamatorii intestinale.
French: De légères diminutions moyennes du taux d'hémoglobine [- 0.95 g/dL (IC 95%: -1.38, -0.53)] et de la numération plaquettaire [-44,1 × 109/L (IC 95%: -57.6, -30.7] ont été observées entre l'initiation du traitement et la fin de l'étude.
Romanian: S-au observat scăderi medii mici ale concentraţiei hemoglobinei [-0.95 g/dL (IÎ95% : -1.38, -0.53)] şi numărului de trombocite [-44.1 × 109/L (IÎ95% -57.6, -30.7)] între momentul iniţial şi terminarea studiului.
French: • le dosage de votre taux de vitamine B12
Romanian: • determinarea concentraţiilor plasmatice de vitamină B12
French: FORME PHARMACEUTIQUE ET CONTENU
Romanian: FORMA FARMACEUTICĂ ȘI CONȚINUTUL Capsulă
French: Le miglustat n'a montré aucun potentiel mutagène ou clastogène dans les batteries de tests -standard sur la génotoxicité.
Romanian: Miglustatul nu a evidenţiat niciun potenţial mutagen sau clastogen, în urma efectuării bateriei standard de teste de genotoxicitate.
French: Miglustat Dipharma peut être pris avec ou sans nourriture.
Romanian: Miglustat Dipharma se poate lua cu sau fără alimente.
French: Aucun patient n'a montré une détérioration rapide de la maladie de Gaucher de type 1 après la substitution par du miglustat en monothérapie.
Romanian: Niciun pacient nu a prezentat o deteriorare rapidă a bolii Gaucher de tip I după trecerea la monoterapie cu miglustat.
French: - Les autres composants sont: stéarate de magnésium, gélatine, dioxyde de titane (E171), encre d'impression (à base d'oxyde de fer noir (E172), hydroxyde de potassium, propylèneglycol (E1520), shellac).
Romanian: - Celelalte componente sunt stearat de magneziu, gelatină, dioxid de titan (E171), cerneală de imprimare (format din oxid negru de fer (E172), propilenglicol (E1520) hidroxid de potasiu, shellac)
French: Au point d'équilibre, la concentration du miglustat dans le liquide cérébrospinal de 6 patients atteints de la maladie de Gaucher de type 3 était de 31.4% à 67.2% de celle dans le plasma.
Romanian: La starea de echilibru, concentraţia miglustatului în lichidul cefalorahidian la şase pacienţi cu boală Gaucher de tip 3 a fost de 31,467,2% faţă de cea plasmatică.
French: L'efficacité et la sécurité du miglustat n'ont pas été spécifiquement évaluées chez les patients souffrant d'une forme sévère de la maladie de Gaucher.
Romanian: Nu s-au evaluat în mod specific eficacitatea şi siguranţa miglustatului la pacienţii cu boală Gaucher severă.
French: Les principaux effets communs à toutes les espèces étaient une perte de poids et une diarrhée et, à des doses plus élevées, une atteinte de la muqueuse gastrointestinale (érosions et ulcération).
Romanian: Efectele principale comune tuturor speciilor au fost scăderea ponderală şi diareea şi, la doze crescute, afectarea mucoasei gastro-intestinale (eroziuni şi ulceraţii).
French: Maladie de Gaucher de type 1
Romanian: Boala Gaucher de tip 1
French: Pour les enfants âgés de moins de 12 ans, votre médecin adaptera la posologie pour la maladie de Niemann-Pick type C.
Romanian: Pentru copii cu vârsta sub 12 ani, medicul dumneavoastră va ajusta doza pentru boala Niemann-Pick de tip C.
French: Malgré les très petits nombres de sujets souffrant d'insuffisance rénale légère ou modérée, les données suggèrent une diminution approximative de la CL/F de respectivement 40% et 60%, chez les insuffisants rénaux légers et modérés (cf rubrique 4.2).
Romanian: Numărul de subiecţi cu insuficienţă renală uşoară şi moderată a fost foarte mic, iar datele sugerează o scădere aproximativă a CL/F de 40%, respectiv 60% la subiecţii cu insuficienţă renală uşoară, respectiv moderată (vezi pct. 4.2).
French: Pendant la période de traitement, aucun cas de crise osseuse, de nécrose avasculaire ou de fracture n'a été observé.
Romanian: Nu au existat cazuri de criză osoasă, necroză avasculară sau fractură pe durata tratamentului.
French: DONNÉES PHARMACEUTIQUES 6.1 Liste des excipients
Romanian: PROPRIETĂŢI FARMACEUTICE 6.1 Lista excipienţilor Conţinutul capsulei
French: Dans une analyse poolée de données non contrôlées, la valeur du Z-score évaluant la densité minérale osseuse au niveau du rachis lombaire et au niveau du col du fémur a augmenté de plus de 0.1 unité par rapport à la valeur initiale chez 27 (57%) et 28 (65%) des patients ayant eu des mesures longitudinales de la densité osseuse.
Romanian: Într-o analiză grupată a datelor necontrolate, scorurile Z ale densităţii minerale osoase la nivelul coloanei vertebrale lombare şi la nivelul colului femural au crescut cu mai mult de 0,1 unităţi faţă de valorile iniţiale la 27 (57%) şi 28 (65%) dintre pacienţii la care s-a efectuat măsurarea densităţii osoase longitudinale.
French: Affections du système nerveux Très fréquents
Romanian: Tulburări ale sistemului nervos
French: Le métabolite retrouvé en plus grande quantité dans l'urine était le miglustat glucuronide avec une quantité de 5% de la dose administrée.
Romanian: Metabolitul care s-a regăsit în cantitatea cea mai mare în urină a fost miglustat glucuronid, reprezentând 5% din doză.
French: Cette étude randomisée et contrôlée a été réalisée pendant une période de 6 mois, suivie d'une extension d'une période de 18 mois au cours de laquelle tous les patients recevaient du miglustat en monothérapie.
Romanian: Acest studiu s-a desfăşurat pe o perioadă de 6 luni de comparaţie randomizată, urmată de o prelungire de 18 luni, în care toţi pacienţii au primit miglustat în monoterapie.
French: Aucune donnée pharmacocinétique n'est disponible chez les patients souffrant d'insuffisance hépatique, chez les enfants et les adolescents atteints de la maladie de Gaucher de type 1, ni chez les personnes âgées (> 70 ans).
Romanian: Nu sunt disponibile date farmacocinetice la pacienţii cu insuficienţă hepatică, la copii sau adolescenți cu boală Gaucher de tip 1 sau la vârstnici (> 70 ani).
French: Si vous avez une maladie de Niemann-Pick type C, des graisses telles que les glycosphingolipides s'accumulent dans les cellules de votre cerveau.
Romanian: Dacă aveţi boala Niemann-Pick de tip C, în celulele din creier se acumulează grăsimi, cum sunt glicosfingolipidele.
French: En comparaison des valeurs à 6 mois, le contrôle de la maladie était inchangé après 18 et 24 mois de traitement en monothérapie par miglustat (20 et 6 patients, respectivement).
Romanian: Comparativ cu măsurările efectuate la 7 luni, controlul bolii a fost neschimbat după 18 şi 24 luni de monoterapie cu miglustat (20, respectiv 6 pacienţi).
French: Si vous avez la diarrhée, votre médecin peut vous demander de modifier votre régime alimentaire pour diminuer votre consommation de lactose et d'hydrates de carbone tels que le saccharose (sucre de canne), ou de ne pas prendre Miglustat Dipharma avec de la nourriture, ou de réduire temporairement la posologie de votre médicament.
Romanian: Dacă aveţi diaree, medicul dumneavoastră vă poate recomanda să schimbaţi regimul alimentar, pentru a reduce cantitatea ingerată de lactoză şi carbohidraţi precum zahărul (din trestia de zahăr), să nu administraţi Miglustat Dipharma concomitent cu alimentele, sau să reduceţi temporar doza.
French: Dans une étude d'un an chez la rate, des changements au niveau de la lactation ont été observés.
Romanian: Într-un studiu cu durata de 1 an, s-au observat modificări în lactaţia şobolanilor femele.
French: Des sensations vertigineuses ont été rapportés comme étant un des effets indésirables fréquents ; les patients souffrant de sensations vertigineuses ne doivent pas conduire de véhicules ni utiliser de machines.
Romanian: O reacţie adversă raportată frecvent a fost ameţeala, iar pacienţii care prezintă ameţeală nu trebuie să conducă vehicule sau să folosească utilaje.
French: Il existe une relation étroite entre la fonction rénale et la clairance du miglustat et l'exposition au miglustat est considérablement accrue chez les patients souffrant d'insuffisance rénale sévère (cf rubrique 5.2).
Romanian: Există o strânsă corelaţie între funcţia renală şi clearance-ul miglustatului, iar la pacienţii cu insuficienţă renală severă, expunerea la miglustat este semnificativ crescută (vezi pct. 5.2).
French: Des études de toxicité en doses répétées chez le rat ont montré des effets sur l'épithélium séminifère des testicules.
Romanian: Studiile privind toxicitatea după doze repetate la şobolan au evidenţiat efecte asupra epiteliului tubular seminifer.
French: Prenez la gélule suivante à l'heure habituelle.
Romanian: Dacă uitaţi să luaţi Miglustat Dipharma Luaţi următoarea capsulă la ora obişnuită.
French: Cette étude indiquait également que le miglustat n'a pas ou peu d'effet sur la pharmacocinétique de l'imiglucérase.
Romanian: Acelaşi studiu a arătat şi că miglustatul nu are niciun efect sau are un efect limitat asupra farmacocineticii imiglucerazei.
French: L'étude rétrospective a inclus une série de 66 cas de patients traités par miglustat hors essais cliniques pendant une durée moyenne de 1,5 an.
Romanian: Studiul retrospectiv a inclus cazuistica a 66 pacienţi trataţi cu miglustat în afara studiului clinic, pentru o durată medie de 1,5 ani.
French: Gélules blanches opaques (taille 4, 14.3 ± 0.3 mm) avec «DPH02» imprimé en noir sur le capuchon et «100» imprimé en noir sur le corps.
Romanian: Capsule de culoare albă, opace (dimensiunea 4, 14.3 ± 0.3 mm) marcate cu cerneală neagră cu "DPH02" pe capac și cu "100" pe corp.
French: Des données limitées chez des patients souffrant de la maladie de Fabry et d'insuffisance rénale ont indiqué que la CL/F diminuait de manière inversement proportionnelle au degré d'insuffisance rénale.
Romanian: Datele limitate disponibile la pacienţii cu boala Fabry şi insuficienţă renală au evidenţiat că CL/F scade odată cu diminuarea funcţiei renale.
French: La maladie de Niemann-Pick de type C est une maladie neuro -dégénérative, très rare, presque toujours progressive et pouvant être létale, caractérisée par une circulation lipidique intracellulaire altérée.
Romanian: Boala Niemann-Pick de tip C este o tulburare neurodegenerativă foarte rară, invariabil progresivă şi în cele din urmă letală, caracterizată prin tulburări ale circulaţiei intracelulare a lipidelor.