FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Spanish: La separación entre las curvas se hace patente en el año 3 (año 3: 144 metros, p = 0,0055; año 4: 161 metros, p = 0,0007).
Italian: Il distacco tra le curve è evidente nell'anno 3 (anno 3: 144 metri, p=0,0055; anno 4: 161 metri, p=0,0007).
Spanish: • No se ha demostrado la eficacia del eteplirsén.
Italian: • resta ancora da dimostrare l'efficacia di eteplirsen.
Spanish: Durante la evaluación del CHMP, se estaban realizando otros tres estudios clínicos para obtener datos adicionales en apoyo de la solicitud.
Italian: Nel corso della valutazione iniziale del CHMP, sono stati condotti altri tre studi clinici, al fine di acquisire dati supplementari a sostegno della richiesta di autorizzazione.
Spanish: Este pequeño conjunto de datos, adquiridos de forma no comparativa, impide la evaluación de la seguridad a largo plazo.
Italian: Tale insieme di dati, ridotto e acquisito in modo non comparativo, rende impossibile la valutazione della sicurezza a lungo termine.
Spanish: Por consiguiente, los datos de seguridad deben interpretarse con precaución, lo que impide extraer conclusiones firmes sobre el perfil de seguridad del producto.
Italian: Pertanto, i dati di sicurezza devono essere interpretati con cautela, precludendo qualsiasi conclusione definitiva sul profilo di sicurezza del prodotto.
Spanish: Sin embargo, el CHMP llegó a la conclusión de que el medicamento no cumplía todos los criterios establecidos en el artículo 4, apartado 1, del Reglamento, ya que la relación riesgo/beneficio actual no podía considerarse positiva a tenor de los datos disponibles presentados.
Italian: Tuttavia, il CHMP ha concluso che il medicinale non ha soddisfatto tutti i criteri di cui all'articolo 4, paragrafo 1, del regolamento in quanto il rapporto rischi/benefici esistente non poteva essere considerato positivo sulla scorta dei dati disponibili presentati.
Spanish: Los datos adicionales obtenidos en la fase abierta, un periodo de tratamiento de 4 años, no permiten concluir de forma convincente un efecto relevante del eteplirsén en esta población.
Italian: I dati aggiuntivi forniti dalla fase in aperto, un periodo di trattamento di 4 anni, non consentono di trarre conclusioni convincenti su un effetto rilevante di eteplirsen in questa popolazione.
Spanish: En general, esta estrategia aumenta la incertidumbre sobre los resultados en lugar de ofrecer comparaciones alentadoras.
Italian: In generale, questa strategia aumenta l'incertezza sui risultati piuttosto che fornire confronti rassicuranti.
Spanish: • Los datos comparativos adicionales de diversos controles externos, derivados de diferentes estudios y poblaciones, adolecen de importantes limitaciones relacionadas con la naturaleza de la metodología utilizada (no concurrente, seleccionada retrospectivamente, definida a posteriori).
Italian: • i dati comparativi aggiuntivi forniti da una serie di controlli esterni, provenienti da studi e popolazioni diversi, risentono di notevoli limiti legati alla natura della metodologia utilizzata (non concorrente, selezionata retrospettivamente, definita a posteriori).
Spanish: • Se desconoce si la expresión de la escasa cantidad de distrofina truncada observada después del tratamiento con eteplirsén puede traducirse en algún beneficio clínico para los pacientes.
Italian: • non è ancora noto se l'espressione della quantità molto bassa di distrofina tronca osservata dopo il trattamento con eteplirsen possa tradursi in un beneficio clinico per i pazienti.
Spanish: No se observaron diferencias en la prueba 6MWD entre el eteplirsén y el placebo durante este periodo de tratamiento de 24 semanas.
Italian: Non vi era differenza nel test 6MWD tra eteplirsen e placebo durante questo periodo di trattamento di 24 settimane;
Spanish: Las posibles fuentes de sesgo, utilizando esta estrategia, afectan gravemente a la fiabilidad de los subgrupos y las comparaciones, y a las conclusiones extraídas.
Italian: Utilizzando questa strategia, le potenziali fonti di distorsione compromettono gravemente l'affidabilità dei sottoinsiemi e dei confronti e, di conseguenza, le conclusioni che se ne traggono.
Spanish: Ambos grupos (pacientes tratados con eteplirsén y controles externos no tratados) experimentaron una disminución de la deambulación.
Italian: Entrambi i gruppi (pazienti trattati con eteplirsen e controlli esterni non trattati) hanno manifestato una riduzione della deambulazione.
Spanish: Las principales limitaciones del conjunto de datos derivan del escaso número de pacientes por grupo (que dificulta la interpretación de los resultados del estudio) y de la duración de la fase controlada con placebo (6 meses).
Italian: I principali limiti dell'insieme di dati derivano dal numero limitato di pazienti per braccio (il che impedisce l'interpretabilità dei risultati dello studio) e dalla durata della fase controllata con placebo (6 mesi).
Spanish: Esto aumenta la incertidumbre sobre la fiabilidad de estas comparaciones en lugar de proporcionar datos confirmatorios de la eficacia.
Italian: Quanto sopra aumenta l'incertezza sull'affidabilità di tali confronti piuttosto che fornire dati di conferma dell'efficacia;
Spanish: Se reconoce la limitación derivada del escaso número de pacientes, pero este hecho no reduce la incertidumbre relacionada con los resultados observados.
Italian: È riconosciuto il limite derivante dal numero ridotto di pazienti, ma il fatto che sia una conseguenza del numero ridotto di pazienti non riduce l'incertezza relativa ai risultati osservati.
Spanish: • Aspectos relacionados con la seguridad
Italian: • Questioni relative alla sicurezza
Spanish: • Aspectos relacionados con la calidad
Italian: • Questioni relative alla qualità
Spanish: La comparación con una cohorte de control externa procedente de bases de datos de la evolución natural presenta deficiencias metodológicas, y sus resultados solo pueden considerarse exploratorios o de apoyo.
Italian: Il confronto con la coorte di controllo esterna proveniente da banche dati relative alla storia naturale della malattia presenta carenze metodologiche e i relativi risultati possono essere considerati solo esplorativi o di supporto.
Spanish: Aunque las pruebas de producción de distrofina truncada pueden respaldar el mecanismo de acción del producto, se necesita una demostración convincente del efecto funcional sostenido para respaldar la afirmación de eficacia del medicamento en la indicación propuesta.
Italian: Sebbene la prova della produzione di distrofina tronca possa avvalorare il meccanismo d'azione del prodotto, è necessaria una dimostrazione convincente dell'effetto funzionale prolungato a sostegno della rivendicazione di efficacia del medicinale nell'indicazione prevista;
Spanish: Todos los pacientes (100 %) incluidos en el ensayo fundamental y alrededor del 50 % de todos los pacientes tratados con cualquier dosis de eteplirsén notificaron efectos adversos, principalmente hipopotasemia, dermatitis de contacto, dolor bucofaríngeo, dolor derivado de los procedimientos, vómitos, trastorno del equilibrio y tos.
Italian: Tutti i pazienti (100 %) coinvolti nella sperimentazione cardine e circa il 50 % di tutti i pazienti trattati con qualsiasi dose di eteplirsen hanno riportato eventi avversi, principalmente ipokaliemia, dermatite da contatto, dolore orofaringeo, dolore procedurale, vomito, disturbo dell'equilibrio e tosse.
Spanish: La limitación del tamaño de la base de datos no permite identificar los efectos adversos frecuentes (≥ 10 %) y la ausencia de un grupo placebo de comparación no permite distinguir entre los efectos adversos relacionados con la enfermedad o la edad de la población y los relacionados con el fármaco.
Italian: Il limite delle dimensioni della banca dati non consente l'identificazione di eventi avversi frequenti (≥ 10 %) e la mancanza di un braccio placebo comparatore rende impossibile distinguere tra eventi avversi correlati alla malattia o all'età della popolazione e quelli correlati al farmaco.
Spanish: La calidad de este producto se considera aceptable siempre que se utilice de acuerdo con las condiciones definidas en la ficha técnica o resumen de las características del producto (RCP) propuesta.
Italian: La qualità di questo prodotto è considerata accettabile se l'uso è conforme alle condizioni definite nel riassunto delle caratteristiche del prodotto proposto.
Spanish: La comparación con pacientes no tratados es complicada, ya que únicamente cuatro pacientes recibieron placebo durante 24 semanas.
Italian: Il confronto con pazienti non trattati risulta arduo, dato che solo a 4 pazienti è stato somministrato placebo per 24 settimane.
Spanish: Dado que sigue sin conocerse el grado mínimo de expresión de distrofina truncada que se necesita para obtener un efecto beneficioso clínicamente relevante, estos datos son útiles principalmente para respaldar el mecanismo de acción propuesto del producto.
Italian: Poiché la quantità minima di espressione di distrofina tronca necessaria per ottenere un beneficio clinicamente rilevante rimane sconosciuta, il valore di questi dati è principalmente quello di servire da supporto al meccanismo d'azione proposto per il prodotto.
Spanish: En conclusión, no se ha caracterizado exhaustivamente el perfil de seguridad del eteplirsén.
Italian: In conclusione, il profilo di sicurezza di eteplirsen non è stato dettagliatamente descritto.
Spanish: En cuanto al estudio farmacodinámico preliminar, se ha demostrado un aumento moderado de la producción de distrofina (truncada) en algunos pacientes, mientras que en otros no se detectó producción.
Italian: Per quanto riguarda la dimostrazione della validità farmacodinamica, in alcuni pazienti è stato osservato un modesto aumento della produzione di distrofina (tronca), mentre in alcuni di essi non è stata rilevata alcuna produzione.
Spanish: • Debido al escaso número de pacientes expuestos al eteplirsén, el perfil de seguridad no se ha caracterizado exhaustivamente.
Italian: • a causa del numero limitato di pazienti esposti a eteplirsen, il profilo di sicurezza era e rimane poco dettagliato.
Spanish: No hubo diferencias significativas en cuanto a los parámetros clínicos entre los pacientes tratados y los no tratados con eteplirsen.
Italian: Non sono state osservate differenze significative negli endpoint clinici tra i pazienti trattati con eteplirsen e quelli non trattati.
Spanish: • Aspectos relacionados con la eficacia
Italian: • Questioni relative all'efficacia
Spanish: Otras comparaciones a posteriori con otros controles externos también tienen sus limitaciones, como se ha mencionado anteriormente.
Italian: Come precedentemente indicato, anche altri confronti a posteriori con altri controlli esterni presentano dei limiti.
Spanish: No se dispone de datos comparativos con pacientes tratados con placebo durante más de 24 semanas, y los datos disponibles de pacientes en tratamiento proceden únicamente de un número reducido de pacientes (n = 12).
Italian: Non esistono dati comparativi per i pazienti che hanno ricevuto placebo oltre 24 settimane e i dati disponibili per i pazienti in trattamento sono ricavati solo da un numero limitato di pazienti (n=12).
Spanish: Se observó una tendencia a favor de los pacientes tratados con eteplirsén en la pérdida de la deambulación (2/12 en los pacientes tratados con eteplirsén frente a 10/13 en los controles externos en el año 4), la evaluación ambulatoria de North Star y la capacidad de levantarse desde una posición de supino.
Italian: Per quanto riguarda la perdita di deambulazione, è stata osservata una tendenza favorevole ai pazienti trattati con eteplirsen (2/12 nei pazienti trattati con eteplirsen rispetto a 10/13 nei controlli esterni nell'anno 4), nella North Star Ambulatory Assessment e nella capacità di alzarsi in piedi dalla posizione supina.
Spanish: Posteriormente se realizaron comparaciones más prolongadas (hasta 4 años) con 12 pacientes con DMD tratados con eteplirsén frente a dos cohortes definidas a posteriori, externas y no concurrentes (Italian Telethon DMD Registry y Leuven Neuromuscular Reference Center Registry) en un estudio de extensión abierto.
Italian: Successivamente sono stati effettuati confronti più lunghi (fino a 4 anni) con 12 pazienti affetti da DMD trattati con eteplirsen rispetto a due coorti definite a posteriori, esterne e non concorrenti (dal registro italiano dei pazienti affetti da DMD di Telethon e dal registro del Centro di riferimento per le malattie neuromuscolari di Lovanio) in uno studio di estensione in aperto.
Spanish: Se presentó una comparación con una cohorte externa y no concurrente distinta (pacientes con DMD tratados con placebo en el ensayo fundamental de otro medicamento) tanto para toda la población como para la población limitada a los pacientes con DMD que caminaban entre 300 y 450 m, y se identificaron deficiencias similares en los grupos de comparación.
Italian: È stato condotto un confronto con una diversa coorte esterna e non concorrente (pazienti affetti da DMD ai quali veniva somministrato placebo provenienti dalla sperimentazione cardine di un altro medicinale) sia per l'intera popolazione sia per i pazienti con DMD che camminano tra 300 e 450 m, e sono state individuate carenze analoghe per quanto riguarda i gruppi di confronto.
Spanish: El CHMP consideró que, con los datos disponibles actualmente, no es posible concluir que la relación riesgo/beneficio de eteplirsén sea positiva en los pacientes con DMD y mutaciones susceptibles de omisión del exón 51, ya que:
Italian: • Motivi del rifiuto Considerato che Il CHMP ha ritenuto che con i dati attualmente disponibili non sia possibile concludere che il rapporto rischi/benefici di eteplirsen è positivo nei pazienti affetti da DMD con mutazioni sensibili al salto dell'esone 51, in quanto:
Spanish: Para esta solicitud se presentaron los datos clínicos de un estudio de fase IIb, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de 24 semanas de duración (estudio 201) y su estudio de extensión abierto 202, realizados en un total de 12 pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Italian: Per la presente richiesta di autorizzazione sono stati forniti dati clinici derivanti da uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase II B, durato 24 settimane (studio 201) e dalla sua estensione in aperto, studio 202, su un totale di 12 pazienti affetti da DMD.
Spanish: Para la evaluación de la seguridad a largo plazo, solo se dispone de datos de seguridad de un pequeño grupo de pacientes (seis tratados con eteplirsén 30 mg/kg y seis con 50 mg/kg).
Italian: Per la valutazione della sicurezza a lungo termine, i dati sulla sicurezza sono disponibili solo per un gruppo ridotto di pazienti (6 trattati con eteplirsen 30 mg/kg e 6 con eteplirsen 50 mg/kg).
Spanish: Se dieron a conocer los resultados de un análisis intermedio de uno de ellos, el PROMOVI (estudio 301), un estudio abierto y multicéntrico realizado en pacientes con DMD con confirmación genética y deleciones exónicas candidatos a la omisión del exón 51.
Italian: Per uno di essi si è resa disponibile un'analisi intermedia, il PROMOVI (studio 301), uno studio multicentrico in aperto, eseguito su pazienti affetti da DMD geneticamente confermata con eliminazioni dell'esone, sensibili al salto dell'esone 51.
Spanish: Se observó un deterioro más pronunciado en los grupos de control externos (tanto en el grupo de control candidato a la omisión del exón 51 como en el grupo que incluía a pacientes candidatos a la omisión de cualquier exón) que en los pacientes tratados con eteplirsén.
Italian: È stato osservato un peggioramento più marcato nei gruppi di controllo esterni (sia il gruppo di controllo sensibile al salto dell'esone 51 sia quello che comprende i pazienti sensibili al salto di qualsiasi esone) rispetto ai pazienti trattati con eteplirsen.
Spanish: El análisis principal de este ensayo fundamental proporcionó una comparación de los datos de 24 semanas de solo cuatro pacientes tratados con eteplirsén expuestos a la dosis propuesta de 30 mg/kg/semana frente a un placebo (n = 4), además de otros cuatro pacientes expuestos a 50 mg/kg/semana, en los que no se observaron diferencias en la prueba 6MWD.
Italian: L'analisi primaria di questa sperimentazione cardine ha consentito un confronto di 24 settimane di soli 4 pazienti trattati con eteplirsen esposti alla dose proposta di 30 mg/kg/settimana rispetto al placebo (n=4), e altri 4 pazienti esposti a 50 mg/kg/settimana, in cui non è stata osservata alcuna differenza nel test del cammino di 6 minuti (6MWD).
Spanish: La comparación se llevó a cabo con un brazo de control no tratado de pacientes DMD susceptible de no pasar por un exón distinto del 51.
Italian: Il confronto è stato effettuato con un braccio di controllo non trattato di pazienti affetti da DMD, sensibili al salto di un esone diverso dall'esone 51.
Spanish: Los únicos datos comparativos proceden del estudio 201 (n = 12), en el que cuatro personas fueron aleatorizadas para recibir tratamiento con 30 mg/kg, cuatro con 50 mg/kg y cuatro con placebo durante 24 semanas.
Italian: Gli unici dati comparativi provengono dallo studio 201 (n=12) in cui 4 soggetti sono stati randomizzati a 30 mg/kg, 4 a 50 mg/kg e 4 a placebo per 24 settimane.
Spanish: Se dispone de datos del estudio de extensión 202, en el que solo seis pacientes recibieron tratamiento con 30 mg/kg de eteplirsén y seis con 50 mg/kg de eteplirsén durante otros 3 años aproximadamente.
Italian: Sono disponibili dati dallo studio di estensione 202 in cui solo 6 pazienti sono stati trattati con eteplirsen 30 mg/kg e 6 pazienti con eteplirsen 50 mg/kg per altri 3 anni circa.
Spanish: Se identificó un episodio de miocarditis con una presentación atípica en un paciente tratado con eteplirsén 30 mg/kg.
Italian: In un paziente trattato con eteplirsen 30 mg/kg è stato individuato un evento di miocardite con una manifestazione atipica.
Spanish: Necesitará la medicación:
Italian: Avrà bisogno del medicinale:
Spanish: ·kg y de 5 horas, respectivamente.
Italian: ·kg e 5 ore, rispettivamente.
Spanish: Los síntomas pueden desaparecer completa o parcialmente.
Italian: I sintomi possono scomparire completamente o in parte.
Spanish: (parte alta posterior)
Italian: (parte posteriore superiore)
Spanish: Las instrucciones incluyen los siguientes pasos principales:
Italian: Le istruzioni comprendono i seguenti passi principali:
Spanish: • Consejos importantes que debe tener en cuenta
Italian: • Consigli importanti da ricordare
Spanish: 11 - Examine la solución cuidadosamente.
Italian: 11 - Esaminare la soluzione con attenzione.
Spanish: La experiencia con la exposición durante el segundo y tercer trimestres es muy limitada.
Italian: L'esperienza relativa all'esposizione durante il secondo e il terzo trimestre è molto limitata.
Spanish: Si usa más Extavia del que debe
Italian: Se usa più Extavia di quanto deve
Spanish: No se venden separadamente.
Italian: Non vendibile singolarmente.
Spanish: Si usted ya ha estado utilizando Extavia, comience con un área que no haya sido utilizada durante el último ciclo de rotación (es decir, en las últimos 16 días).
Italian: Se ha già usato Extavia, inizi con un'area che non è stata usata nel ciclo di rotazione precedente (cioè negli ultimi 16 giorni).
Spanish: La solución reconstituida se debe inyectar por vía subcutánea en días alternos.
Italian: La soluzione ricostituita deve essere iniettata sottocute a giorni alterni.
Spanish: Otros medicamentos y Extavia
Italian: Altri medicinali e Extavia
Spanish: No congele la solución, y no espere más de 3 horas para inyectarla.
Italian: Non congelare la soluzione e non attendere più di tre ore prima di iniettarla.
Spanish: Urticaria, Prurito, Alopecia
Italian: Orticaria, Prurito, Alopecia
Spanish: Para empezar, lo siguiente le puede ayudar:
Italian: Per iniziare, potrebbero esserle utili i consigli seguenti:
Spanish: Esto se asocia con frecuencia a un aumento de ciertas grasas en sangre (triglicéridos).
Italian: Ciò è spesso associato ad un aumento di determinati grassi nel sangue (trigliceridi).
Spanish: Uso de Extavia con alimentos y bebidas
Italian: Extavia con cibi e bevande
Spanish: Comprobará que, en unas pocas semanas, el tratamiento formará parte de su vida.
Italian: Si accorgerà che, entro poche settimane, il trattamento farà parte della routine quotidiana.
Spanish: Los Interferones pertenecen a la familia de las citoquinas, que son proteínas naturales.
Italian: Gli interferoni appartengono alla famiglia delle citochine, che sono proteine di origine naturale.
Spanish: Extavia está indicado para el tratamiento de:
Italian: Extavia è indicato per il trattamento di:
Spanish: Por favor, lea cuidadosamente las instrucciones y sígalas paso a paso.
Italian: Legga le istruzioni con attenzione e le segua passo dopo passo.
Spanish: No inyecte una dosis doble para compensar las dosis olvidadas.
Italian: Non inietti una dose doppia per compensare la dimenticanza della singola dose.
Spanish: Cuando vuelva a un área de inyección después de terminar un Ciclo de Rotación, elija la zona más alejada dentro de esa área.
Italian: Quando si ritorna a una zona dopo avere compiuto un Ciclo di Rotazione, scegliere la sezione più distante all'interno di quest'area.
Spanish: Intento de suicidio (ver también sección 4.4), Labilidad emocional
Italian: Tentativo di suicidio (vedere anche paragrafo 4.4), Instabilità emotiva
Spanish: También necesitará un contenedor de desechos para eliminar las jeringas y las agujas usadas.
Italian: Avrà anche bisogno di un contenitore per lo smaltimento delle siringhe e degli aghi usati.
Spanish: El seguimiento de pacientes continúa para obtener más datos.
Italian: Il follow-up dei pazienti sta continuando per fornire nuovi dati.
Spanish: En base a los datos en animales (ver sección 5.3), existe un posible aumento del riesgo de aborto espontáneo.
Italian: I dati ottenuti sugli animali (vedere paragrafo 5.3) suggeriscono la possibilità di un aumentato rischio di aborto spontaneo.
Spanish: Si interrupe el tratamiento con Extavia
Italian: Se interrompe il trattamento con Extavia
Spanish: * obtenido por ingeniería genética a partir de una cepa de Escherichia coli.
Italian: * prodotto per ingegneria genetica da un ceppo di Escherichia coli.
Spanish: Los análisis de los subgrupos según los parámetros basales demostraron evidencia de eficacia en todos los subgrupos evaluados.
Italian: L'analisi dei sottogruppi secondo i fattori basali ha dimostrato un'efficacia sostanziale in tutti i sottogruppi studiati.
Spanish: Los Interferones tienen pesos moleculares comprendidos entre 15.000 y 21.000 Dalton.
Italian: Gli interferoni hanno un peso molecolare compreso tra 15.000 e 21.000 Dalton.
Spanish: - Durante el tratamiento con Extavia, su organismo puede producir sustancias llamadas anticuerpos neutralizantes, los cuales pueden reaccionar con Extavia.
Italian: - Durante il trattamento con Extavia, il suo organismo può produrre sostanze chiamate anticorpi neutralizzanti, che possono reagire con Extavia.
Spanish: Debe usar inmediatamente la solución tras su preparación.
Italian: La soluzione deve essere utilizzata immediatamente dopo la preparazione.
Spanish: Extavia por sí mismo no afecta al corazón directamente.
Italian: Extavia non agisce direttamente sul cuore.
Spanish: Los efectos adversos más frecuentes son:
Italian: Gli effetti indesiderati più comuni comprendono:
Spanish: Los datos disponibles para los otros tres años son consistentes con una eficacia del tratamiento con Extavia mantenida durante todo el periodo.
Italian: I dati disponibili per i restanti tre anni supportano l'efficacia del trattamento con Extavia per l'intero periodo.
Spanish: No se han realizado investigaciones sobre la fertilidad (ver sección 5.3).
Italian: Non sono stati condotti studi sulla fertilità (vedere paragrafo 5.3).
Spanish: Grupo farmacoterapéutico: Inmunoestimulantes, interferones, código ATC: L03AB08
Italian: Categoria farmacoterapeutica: Immunostimolanti, interferoni, codice ATC: L03AB08
Spanish: Si es clínicamente necesario, se puede considerar el uso de Extavia durante el embarazo.
Italian: Se clinicamente necessario, l'uso di Extavia può essere considerato durante la gravidanza.
Spanish: 1 - Lávese las manos cuidadosamente con agua y jabón antes de comenzar este proceso.
Italian: 1 - Lavarsi accuratamente le mani con acqua e sapone prima di preparare il medicinale.