FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: I requisiti definiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'articolo 107 quater, paragrafo 7, della Direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Romanian: Cerințele pentru depunerea rapoartelor periodice actualizate privind siguranța pentru acest medicament sunt prezentate în lista de date de referință și frecvențe de transmitere la nivelul Uniunii (lista EURD), menționată la articolul 107c alineatul (7) din Directiva 2001/83/CE și în orice actualizări ulterioare ale acesteia publicate pe portalul web european privind medicamentele.
Italian: Non sono stati condotti studi in soggetti con compromissione epatica.
Romanian: Nu s-au efectuat studii pe subiecți cu insuficiență hepatică.
Italian: Circa il 20% della dose radiomarcata totale è stato escreto nelle feci, e l'unico componente misurato era il migalastat invariato.
Romanian: Aproximativ 20% din doza totală marcată radioactiv s-a eliminat în fecale, migalastatul nemodificat fiind singurul component măsurat.
Italian: In caso di deterioramento clinico significativo è necessario eseguire ulteriori valutazioni cliniche oppure considerare la sospensione del trattamento con Galafold.
Romanian: În cazul unei deteriorări clinice semnificative, trebuie avută în vedere evaluarea clinică suplimentară sau întreruperea tratamentului cu Galafold.
Italian: Il secondo studio OLE (AT1001-042) ha incluso pazienti trasferiti sia dallo studio OLE AT1001-041 sia direttamente dallo studio di fase 3 ATTRACT ed è attualmente in corso.
Romanian: Cel de-al doilea studiu OLE (AT1001-042) a inclus pacienți transferați din studiul OLE AT1001-041 și direct din studiul de fază 3 ATTRACT și este în curs de desfășurare.
Italian: La ridotta attività di -Gal A è, quindi, associata all'accumulo progressivo di substrato in organi e tessuti vulnerabili, che comporta la morbilità e la mortalità associate alla malattia di Fabry.
Romanian: Prin urmare, reducerea activității -Gal A este asociată cu acumularea progresivă de substrat în organele și țesuturile vulnerabile, ceea ce duce la morbiditatea și mortalitatea asociate cu boala Fabry.
Italian: I cambiamenti dei nucleotidi elencati rappresentano potenziali cambiamenti nella sequenza di DNA che risultano nella mutazione degli amminoacidi.
Romanian: Modificările menționate privind nucleotidele reprezintă modificări potențiale ale secvenței ADN, care determină mutația la nivelul aminoacizilor.
Italian: Tabella 3: Mutazioni non suscettibili a Galafold (migalastat)
Romanian: Tabelul 3: Mutații non-sensibile la Galafold (migalastat)
Italian: Inoltre, gli operatori sanitari possono controllare le mutazioni di GLA all'indirizzo www.galafoldamenabilitytable.com.
Romanian: Mutațiile genei GLA sunt disponibile și furnizorilor de servicii de sănătate la adresa www.galafoldamenabilitytable.com.
Italian: La mutazione degli amminoacidi (cambiamento nella sequenza della proteina) è più rilevante quando determina suscettibilità.
Romanian: Mutația la nivelul aminoacizilor (modificarea secvenței proteice) este cel mai relevantă în stabilirea susceptibilității la tratament.
Italian: Durante l'estensione in aperto, sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi (p<0,05) dal basale per quanto riguarda la diarrea e l'indigestione, con tendenza al miglioramento relativamente alla stipsi.
Romanian: În cursul fazei de extensie deschisă s-au observat ameliorări semnificative din punct de vedere statistic (p<0,05) față de momentul inițial în ceea ce privește diareea și indigestia, inclusiv o tendință de ameliorare a constipației.
Italian: 6.5 Natura e contenuto del contenitore Blister di PVC / PCTFE / PVC/Al.
Romanian: Blister din PVC / PCTFE / PVC/aluminiu.
Italian: Migalastat somministrato con un pasto ad alto contenuto di grassi oppure un'ora prima di un pasto ad alto contenuto di grassi o leggero oppure un'ora dopo un pasto leggero ha prodotto riduzioni significative dal 37% al 42% nell'esposizione totale media a migalastat (AUC0-∞) e riduzioni dal 15% al 40% nell'esposizione di picco media a migalastat (Cmax) rispetto allo stato di digiuno.
Romanian: Migalastatul, administrat în timpul unei mese bogate în grăsimi sau cu 1 oră înainte de o masă bogată în grăsimi sau de o masă ușoară sau la 1 oră după o masă ușoară, a determinat reduceri semnificative, de 37% până la 42%, ale expunerii totale medii la migalastat (ASC0-∞) și scăderi de 15% până la 40% ale expunerii medii de vârf la migalastat (Cmax) comparativ cu administrarea pe nemâncate.
Italian: Fertilità nelle donne Non è ancora noto se questo medicinale influenzi la fertilità delle donne.
Romanian: Fertilitatea la femei Nu se știe încă dacă acest medicament afectează fertilitatea la femei.
Italian: In caso di doppia mutazione sullo stesso cromosoma (maschi e femmine), il paziente è suscettibile se la doppia mutazione è presente in corrispondenza di una voce della tabella 2 (ad es. D55V/Q57L).
Romanian: Dacă o dublă mutație este prezentă în același cromozom (la bărbați și femei), pacientul respectiv este sensibil în cazul în care dubla mutație este înscrisă ca mențiune separată în Tabelul 2 (de exemplu, D55V/Q57L).
Italian: Nei pazienti con mutazioni suscettibili i livelli di GL-3 tendevano a diminuire nelle urine e nei capillari interstiziali dei reni.
Romanian: La pacienții cu mutații sensibile, nivelurile GL-3 au avut tendința să scadă în urină și în capilarele interstițiale renale.
Italian: Nello studio su pazienti pretrattati con ERT, l'analisi di un risultato clinico composito costituito da eventi renali, cardiaci, cerebrovascolari o decesso ha mostrato che la frequenza degli eventi riscontrata era del 29% per il gruppo di trattamento con Galafold rispetto al 44% per il gruppo ERT nell'arco di 18 mesi.
Romanian: În studiul cu tratament anterior TSE, o analiză a criteriilor clinice compuse, constând din evenimente renale, cardiace și cerebrovasculare sau deces, a evidențiat o frecvență a evenimentelor observate în grupul de tratament cu Galafold de 29%, comparativ cu 44% în grupul TSE, pe o durată de 18 luni.
Italian: Come prendere Galafold 4.
Romanian: Cum să luați Galafold 4.
Italian: Si deve decidere se interrompere l'allattamento con latte materno o interrompere la terapia con Galafold, tenendo in considerazione il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.
Romanian: Trebuie luată o decizie privind fie întreruperea alăptării, fie întreruperea administrării Galafold, ținând cont de beneficiile alăptării pentru copil în raport cu beneficiile terapiei pentru mamă.
Italian: Le capsule devono essere deglutite intere.
Romanian: Capsulele trebuie înghițite întregi.
Italian: Tale difetto enzimatico causa depositi anomali di una sostanza grassa denominata globotriaosilceramide (GL-3) in reni, cuore e altri organi, provocando i sintomi della malattia di Fabry.
Romanian: Defectul cauzat de această enzimă duce la depozite anormale ale unei substanțe grase, cunoscute sub numele de globotriaozilceramidă (GL-3), în rinichi, inimă și în alte organe, ceea ce determină simptomele bolii Fabry.
Italian: Come conservare Galafold 6.
Romanian: Cum se păstrează Galafold 6.
Italian: Gli effetti di Galafold sulla fertilità nell'uomo non sono stati studiati.
Romanian: Nu s-au studiat efectele Galafold asupra fertilității la om.
Italian: Una volta nei lisosomi, la dissociazione di migalastat ripristina l'attività di -Gal A, inducendo il catabolismo di GL-3 e dei relativi substrati.
Romanian: Odată acestea ajunse în lizozomi, descompunerea migalastatului restabilește activitatea -Gal A, ducând la catabolizarea GL-3 și a substraturilor asociate.
Italian: Non dividere, rompere o frantumare la capsula.
Romanian: Nu tăiați, nu sfărâmați și nu mestecați capsula.
Italian: Non prenda Galafold per due giorni consecutivi.
Romanian: Nu luați Galafold în două zile consecutive.
Italian: L'Agenzia europea dei medicinali ha rinviato l'obbligo di presentare i risultati degli studi con Galafold in uno o più sottogruppi della popolazione pediatrica in terapia per la malattia di Fabry (vedere paragrafo 4.2 per informazioni sull'uso pediatrico).
Romanian: Agenția Europeană pentru Medicamente a suspendat temporar obligația de a depune rezultatele studiilor efectuate cu Galafold la una sau mai multe subgrupe de copii și adolescenți tratați pentru boala Fabry (vezi pct. 4.2 pentru informații privind utilizarea la copii și adolescenți).
Italian: Dopo una singola dose di una soluzione di 150 mg di migalastat cloridrato per via orale, il tempo per il raggiungimento del picco di concentrazione plasmatica era di circa 3 ore.
Romanian: După administrarea unei doze unice de 150 mg soluție clorhidrat de migalastat pe cale orală, timpul de atingere a concentrației plasmatice maxime a fost de aproximativ 3 ore.
Italian: Circa il 5% della radioattività totale del campione proveniva da componenti non assegnati.
Romanian: Aproximativ 5% din radioactivitatea totală a probei a constat din componenți neatribuiți.
Italian: Gli studi non clinici suggeriscono che non vi siano pericoli specifici per l'uomo associati al trattamento con migalastat, sulla base degli studi a dose singola e a dose ripetuta, con l'eccezione di infertilità transitoria e completamente reversibile nei ratti maschi.
Romanian: Studiile non-clinice nu sugerează niciun pericol specific pentru om pe baza studiilor realizate cu doze unice și cu doze repetate, cu excepția infertilității tranzitorii și complet reversibile observate la masculii de șobolan în asociere cu tratamentul cu migalastat.
Italian: • Dolore muscolare (mialgia)
Romanian: • Dureri musculare (mialgie)
Italian: Dati in vitro suggeriscono che migalastat non è un induttore di CYP1A2, 2B6 o 3A4.
Romanian: Pe baza datelor in vitro, migalastatul nu este un inductor al CYP1A2, 2B6 sau 3A4.
Italian: Migalastat non ha avuto effetti sulla fertilità dei ratti femmine.
Romanian: Migalastatul nu a afectat fertilitatea la femelele de șobolan.
Italian: Tutti i pazienti hanno ricevuto il dosaggio raccomandato di 123 mg di Galafold a giorni alterni.
Romanian: Toți pacienții au primit doza recomandată de 123 mg Galafold o dată la două zile.
Italian: Inoltre, migalastat non è un inibitore o un substrato di CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 o 3A4/5.
Romanian: În plus, migalastatul nu este inhibitor sau substrat pentru CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 sau 3A4/5.
Italian: Poiché l'esposizione a Galafold diminuisce di circa il 40% in caso di assunzione con il cibo, almeno 2 ore prima e 2 ore dopo l'assunzione di Galafold non si devono consumare alimenti, in modo da restare a digiuno per almeno 4 ore.
Romanian: Expunerea la Galafold scade cu aproximativ 40% atunci când se administrează împreună cu alimente, prin urmare nu trebuie consumate alimente cu cel puțin 2 ore înainte și 2 ore după administrarea Galafold, pentru a exista un repaus alimentar de minim 4 ore.
Italian: I dati relativi all'uso di Galafold in donne in gravidanza sono limitati.
Romanian: Există date limitate privind utilizarea Galafold la femeile gravide.
Italian: In aggiunta, migalastat non è un substrato per MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 o OCT2 né è un inibitore dei trasportatori di captazione umani OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 o MATE2-K.
Romanian: În plus, migalastatul nu este substrat pentru MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 sau OCT2 și nici inhibitor al transportorilor umani de absorbție OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 sau MATE2-K.
Italian: Tuttavia, si è visto che migalastat viene escreto nel latte materno dei ratti.
Romanian: S-a demonstrat însă că migalastatul trece în laptele femelelor de șobolan.
Italian: Popolazione anziana Non è necessario un aggiustamento della dose in base all'età (vedere paragrafo 5.2).
Romanian: Vârstnici Nu este necesară ajustarea dozei în funcție de vârstă (vezi pct. 5.2).
Italian: Substrato della malattia
Romanian: Substraturi asociate bolii
Italian: L'esposizione plasmatica a migalastat (AUC0-∞) e la Cmax hanno dimostrato aumenti proporzionali alla dose, per dosi di migalastat cloridrato da 50 mg a 1 250 mg per via orale.
Romanian: Expunerea plasmatică la migalastat (ASC0-∞) și Cmax au demonstrat o creștere proporțională cu doza orală de clorhidrat de migalastat de la 50 mg la 1 250 mg.
Italian: Di conseguenza, non si esclude il rischio di esposizione a migalastat del neonato durante l'allattamento con latte materno.
Romanian: În consecință, nu poate fi exclus riscul expunerii la migalastat a sugarului alăptat la sân.
Italian: Galafold contiene il principio attivo migalastat.
Romanian: Galafold conține substanța activă migalastat.
Italian: Migalastat non è un substrato per MDR1 o BCRP né un inibitore dei trasportatori di efflusso umani BCRP, MDR1 o BSEP.
Romanian: Migalastatul nu este substrat pentru MDR1 sau BCRP și nici inhibitor al transportorilor de eflux umani BCRP, MDR1 sau BSEP.
Italian: Alterni i giorni prendendo la capsula nei giorni dispari e forando i cerchi bianchi perforati nei giorni pari, fino al giorno 28 incluso.
Romanian: Alternați zilnic între luarea unei capsule - în zilele cu număr impar - și înlăturarea cercurilor albe perforate în zilele cu număr par, până ajungeți la ziua 28 inclusiv.
Italian: NUMERO(I) DELL'AUTORIZZAZIONE ALL'IMMISSIONE IN COMMERCIO EU/1/15/1082/001
Romanian: EU/1/15/1082/001
Italian: Non ci si attende che questo medicinale alteri la capacità di guidare veicoli e di utilizzare macchinari.
Romanian: Este puțin probabil ca acest medicament să vă afecteze capacitatea de a conduce vehicule sau de a folosi utilaje.
Italian: Non è ancora noto se questo medicinale influenzi la fertilità degli uomini.
Romanian: Nu se știe încă dacă acest medicament afectează fertilitatea la bărbați.
Italian: Il trattamento con Galafold negli studi di farmacodinamica di fase 2 ha provocato, in genere, aumenti dell'attività di α-Gal A endogena nei globuli bianchi, nella pelle e nei reni per la maggior parte dei pazienti.
Romanian: Tratamentul cu Galafold în studiile farmacodinamice de fază 2 a dus, în general, la creșteri endogene ale activității α-Gal A în leucocite, precum și la nivel cutanat și renal la majoritatea pacienților.
Italian: Funzionalità renale
Romanian: Funcția renală
Italian: Capsula rigida.
Romanian: Capsulă tare.
Italian: Il periodo di esposizione medio alla dose commercializzata di Galafold da 123 mg a giorni alterni nei pazienti che hanno completato lo studio AT1001-041 era pari a 3,57 (± 1,23) anni (n=85).
Romanian: Măsura medie a expunerii dozei comercializate de Galafold 123 mg o dată la două zile la pacienții care au finalizat studiul AT1001-041 a fost de 3,57 (±1,23) ani (n=85).
Italian: • Prurito persistente
Romanian: • Mâncărime persistentă
Italian: Assumere Galafold capsule a giorni alterni e forare il cerchio perforato sul blister nei giorni in cui non si assume Galafold.
Romanian: Luați capsula de Galafold o dată la două zile și înlăturați cercul perforat de pe manșonul blisterului în zilele în care nu luați Galafold.
Italian: Contenuto della capsula: amido di mais pregelatinizzato e stearato di magnesio Involucro della capsula: gelatina, diossido di titanio e indigotina Inchiostro da stampa: gommalacca, ossido di ferro nero e idrossido di potassio
Romanian: Amidon de porumb pregelatinizat și stearat de magneziu Capsula: Gelatină, dioxid de titan și indigotină Cerneală pentru inscripționare: Șelac, oxid negru de fier și hidroxid de potasiu
Italian: 14 capsule rigide
Romanian: 14 capsule
Italian: Le mutazioni non suscettibili al trattamento con Galafold sono elencate nella tabella 3 sottostante.
Romanian: Mutațiile non-sensibile la tratamentul cu Galafold sunt enumerate în Tabelul 3 de mai jos.
Italian: c.207_369+651del814ins231 NON NOTO (del Exon2?)
Romanian: c.207_369+651del814ins231 NECUNOSCUTĂ (del Exon2?)
Italian: La cefalea e i capogiri erano le reazioni avverse più comuni riportate con dosi di Galafold fino a 1250 mg e 2000 mg, rispettivamente.
Romanian: Cefaleele și amețelile au fost reacțiile adverse cel mai frecvent raportate la doze de Galafold de până la 1 250 mg și, respectiv, 2 000 mg.
Italian: NUMERO DI LOTTO<, CODICI DELLA DONAZIONE E DEL PRODOTTO> Lotto
Romanian: SERIA DE FABRICAȚIE<, CODURILE DONAȚIEI ȘI MEDICAMENTULUI>
Italian: NON NOTO IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T NON NOTO
Romanian: NECUNOSCUTĂ IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T NECUNOSCUTĂ
Italian: Migalastat è una proteina chaperone farmacologica progettata per stabilire legami ad alta affinità, selettivi e reversibili, con i siti attivi di alcune forme mutanti di -Gal A, i cui genotipi sono definiti come mutazioni suscettibili.
Romanian: Migalastatul este un șaperon farmacologic conceput pentru a se lega selectiv și reversibil, cu afinitate crescută, de situsurile active ale anumitor forme mutante ale genei -Gal A, ale căror genotipuri sunt denumite mutații sensibile.
Italian: Galafold è indicato per il trattamento a lungo termine negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 16 anni, con una diagnosi accertata di malattia di Fabry (carenza dell'α-galattosidasi A) e caratterizzati da una mutazione suscettibile (vedere le tabelle del paragrafo 5.1).
Romanian: Galafold este indicat pentru tratamentul de lungă durată al adulților și adolescenților în vârstă de cel puțin 16 ani, cu diagnostic confirmat de boală Fabry (deficit de α-galactozidază A) și care prezintă o mutație sensibilă (vezi tabelele de la pct. 5.1).
Italian: Galafold non è indicato per l'uso concomitante con la terapia enzimatica sostitutiva (vedere paragrafo 4.4).
Romanian: Galafold nu este conceput pentru administrarea concomitentă cu terapia de substituție enzimatică (vezi pct. 4.4).
Italian: • Formicolio alle estremità (parestesia)
Romanian: • Furnicături în extremități (parestezie)
Italian: Se interrompe il trattamento con Galafold Il trattamento non deve essere interrotto senza consultare il medico.
Romanian: Dacă încetați să luați Galafold Nu întrerupeți tratamentul cu acest medicament fără să discutați cu medicul dumneavoastră.
Italian: NON NOTO (Exon2_4dup?)
Romanian: NECUNOSCUTĂ (Exon2_4dup?)
Italian: Risultato riportato dai pazienti - Scala di valutazione dei sintomi gastrointestinali Nello studio su pazienti non trattati con ERT, le analisi della scala di valutazione dei sintomi gastrointestinali hanno dimostrato che il trattamento con Galafold era associato a miglioramenti statisticamente significativi (p<0,05) rispetto al placebo dal valore basale al mese 6 per i pazienti con sintomi al basale per quanto riguarda la diarrea e relativamente al reflusso.
Romanian: Rezultate raportate pe pacient - scala de evaluare a simptomelor gastrointestinale În studiul fără tratament anterior TSE, analizele scalei de evaluare a simptomelor gastrointestinale au demonstrat că tratamentul cu Galafold a fost asociat cu ameliorări semnificative din punct de vedere statistic (p<0,05) comparativ cu placebo, de la momentul inițial la luna 6, în ceea ce privește diareea, precum și cu ameliorări în ceea ce privește refluxul la pacienții care prezentau simptome la momentul inițial.
Italian: • Dolore
Romanian: • Durere
Italian: In volontari sani il volume di distribuzione (Vz/F) di migalastat in seguito a dosi singole crescenti per via orale (25-675 mg migalastat HCl) variava da 77 a 133 L, indicando la buona distribuzione nei tessuti e il valore maggiore rispetto all'acqua corporea totale (42 litri).
Romanian: La voluntarii sănătoși, volumul distribuției (Vz/F) de migalastat după administrarea dozelor unice crescătoare pe cale orală (25-675 mg clorhidrat de migalastat) s-a încadrat în intervalul 77-133 l, ceea ce indică faptul că acesta se distribuie bine în țesuturi și la un volum mai mare decât volumul total de apă din organism (42 de litri).
Italian: NON NOTO (S65T)
Romanian: NECUNOSCUTĂ (S65T)
Italian: Sulla base delle vie metaboliche e delle vie di escrezione non si prevede che una funzionalità epatica ridotta possa influenzare la farmacocinetica di migalastat.
Romanian: Având în vedere metabolizarea și căile de eliminare, nu se preconizează ca farmacocinetica migalastatului să poată fi afectată de o funcție hepatică scăzută.
Italian: L'effetto dell'età è stato valutato in un'analisi farmacocinetica della popolazione sulla clearance di migalastat nel plasma, nella popolazione dello studio su pazienti non trattati con ERT.
Romanian: Efectul vârstei a fost evaluat în cadrul unei analize farmacocinetice populaționale privind clearance-ul plasmatic al migalastatului la populația care nu a urmat tratament anterior TSE.
Italian: Il legame con migalastat stabilizza queste forme mutanti di -Gal A nel reticolo endoplasmatico e facilita il loro corretto traffico verso i lisosomi.
Romanian: Legarea migalastatului stabilizează formele mutante ale genei -Gal A din reticulul endoplasmic și ușurează transferul normal al acestora către lizozomi.
Italian: • Proteine nelle urine (proteinuria)
Romanian: • Proteine în urină
Italian: Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Romanian: Nu lăsați acest medicament la vederea și la îndemâna copiilor.
Italian: Non è ancora noto se il medicinale passi nel latte materno.
Romanian: Nu se știe încă dacă acest medicament trece în laptele uman.
Italian: NON NOTO (E66_Y123del; del Exon2)
Romanian: NECUNOSCUTĂ (E66_Y123del; del Exon2)
Italian: Nello studio condotto su pazienti non trattati con ERT e nell'estensione in aperto, la funzionalità renale è rimasta stabile per un periodo massimo di 5 anni di trattamento con Galafold.
Romanian: În studiul fără tratament anterior cu TSE și în faza de extensie deschisă, funcția renală a rămas stabilă pe parcursul a până la 5 ani de tratament cu Galafold.
Italian: NON NOTO (E66_Y123del; del Exon2?)
Romanian: NECUNOSCUTĂ (E66_Y123del; del Exon2?)
Italian: La biodisponibilità assoluta (AUC) di una dose singola di migalastat cloridrato di 150 mg per via orale o di una dose singola di infusione di 150 mg di 2 ore era circa del 75%.
Romanian: Biodisponibilitatea absolută (ASC) pentru o doză unică de 150 mg clorhidrat de migalastat administrată pe cale orală sau pentru o perfuzie intravenoasă unică de 150 mg administrată în decurs de 2 ore a fost de aproximativ 75%.
Italian: NON NOTO (S65I)
Romanian: NECUNOSCUTĂ (S65I)
Italian: Capsula rigida, dimensione 2 (6,4 x 18,0 mm), con un cappuccio blu opaco e un corpo bianco opaco su cui è stampata la scritta "A1001" in nero, contenente una polvere da bianca a marrone chiaro.
Romanian: Capsulă tare de mărimea 2 (6,4x18,0 mm) cu capac opac de culoare albastră și corp opac de culoare albă, pe care este inscripționat „A1001" cu negru și care conține o pulbere albă spre maro deschis.
Italian: La malattia di Fabry causa mutazioni del gene GLA provocando una carenza dell'enzima lisosomiale -galattosidasi A (-Gal A) necessario per il metabolismo del substrato glicosfingolipidico (ad es., GL-3, liso-Gb3).
Romanian: Mutațiile genei GLA, care se află la originea bolii Fabry, determină un deficit al enzimei lizozomale -galactozidază A (-Gal A) care este necesară pentru metabolismul substraturilor glicosfingolipidice (de exemplu, GL-3, lyso-Gb3).
Italian: Alcune mutazioni di GLA possono provocare la produzione di forme di α-Gal A mutanti, instabili e piegate in modo anomalo.
Romanian: Anumite mutații ale genei GLA pot avea ca rezultat producerea unor forme mutante instabile ale α-Gal A, caracterizate printr-o pliere anormală.
Italian: Cambio di sequenza proteica g.[10237_11932del; 11933_12083inv; 12084_12097del]
Romanian: Modificarea unei nucleotide Modificarea secvenței proteice g.[10237_11932del; 11933_12083inv; 12084_12097del]
Italian: Un blister di Galafold contiene 14 capsule rigide per 28 giorni di terapia.
Romanian: Un blister cu Galafold = 14 capsule = tratamentul pentru 28 de zile
Italian: La malattia di Fabry è causata dalla mancanza o dal non funzionamento corretto di un enzima chiamato alfa-galattosidasi A (α-Gal A).
Romanian: Boala Fabry este cauzată de lipsa unei enzime, numită alfa-galactozidază A (α-Gal A), sau de un defect al acesteia.
Italian: Risultati clinici compositi
Romanian: Criterii clinice compuse