FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: Due pazienti deambulanti in precedenza non autosufficienti (tipo III) e un paziente non deambulante (tipo II) hanno conseguito una deambulazione autonoma.
Swedish: Två tidigare oberoende uppgående patienter (typ III) uppnådde oberoende gång och en patient som inte var uppgående (typ II) uppnådde oberoende gång.
Italian: Gli studi in vitro indicano una bassa probabilità di interazioni con nusinersen dovute a competizione per il legame alle proteine plasmatiche, o a competizione con i trasportatori o inibizione degli stessi.
Swedish: In vitro-studier tyder på att sannolikheten för interaktioner med nusinersen på grund av konkurrens om plasmaproteinbindning eller att konkurrens om eller hämmande av transportörer är låg.
Italian: Nello studio con somministrazione intratecale di 53 settimane condotto nelle scimmie cynomolgus, non sono stati osservati effetti di tossicità a livelli fino a 14 volte la dose di mantenimento clinica annuale raccomandata.
Swedish: I studien på 53 veckor av intratekal dosering till cynomolgusapor sågs inga toxiska effekter vid nivåer upp till 14 gånger den rekommenderade årliga kliniska underhållsdosen.
Italian: Il test del cammino dei 6 minuti (6MWT - six-minute walk test) è stato eseguito solo per i pazienti deambulanti.
Swedish: 6MWT (6-minuters gångtest) genomfördes endast på uppegående patienter.
Italian: - Il principio attivo è nusinersen.
Swedish: - Den aktiva substansen är nusinersen.
Italian: Attraverso il legame, l'ASO sposta i fattori di splicing, che normalmente reprimono lo splicing.
Swedish: Genom bindning ersätter ASO splicingfaktorer som normalt hämmar splicing.
Italian: La SMA è una malattia neuromuscolare progressiva, derivante da mutazioni nel gene SMN1, localizzato sul cromosoma 5q.
Swedish: SMA är en progressiv neuromuskulär sjukdom till följd av mutationer i kromosom 5q i SMN1-genen.
Italian: Sulla base delle conclusioni scientifiche su nusinersen il CHMP ritiene che il rapporto beneficio/rischio del medicinale contenente nusinersen sia invariato fatte salve le modifiche proposte alle informazioni sul medicinale.
Swedish: Baserat på de vetenskapliga slutsatserna för nusinersen anser CHMP att nytta-riskförhållandet för läkemedlet (läkemedlen) som innehåller nusinersen är oförändrat under förutsättning att de föreslagna ändringarna görs i produktinformationen.
Italian: Spinraza non deve essere diluito.
Swedish: Spinraza får inte spädas.
Italian: Una ricerca cumulativa su dati post-marketing ha identificato 37 possibili eventi di ipersensibilità, 20 dei quali confermati su base medica.
Swedish: Vid en sammantagen sökning i data efter godkännandet för försäljning fann man 37 möjliga fall av överkänslighet, varav 20 var medicinskt konstaterade.
Italian: Se ha qualsiasi domanda sul modo di somministrazione di Spinraza, si rivolga al medico.
Swedish: Om du har några frågor om hur Spinraza ges, kontakta din läkare.
Italian: L'analisi comprendeva 28 pazienti che avevano ricevuto la prima dose nello studio CS2 ed erano poi stati trasferiti alla fase di estensione, studio CS12.
Swedish: I analysen ingick 28 patienter som fick sin första dos i studie CS2 och därefter överfördes till förlängningsfasen, studie CS12.
Italian: • Idrocefalo (accumulo di una quantità eccessiva di liquido intorno al cervello)
Swedish: • Hydrocefalus (en ansamling av för mycket vätska runt hjärnan)
Italian: La percentuale di pazienti che ha sviluppato SMA con manifestazioni cliniche è stata valutata tra i pazienti che hanno raggiunto la visita del Giorno 700 all'analisi ad interim (n = 16).
Swedish: Andelen patienter som utvecklade kliniskt manifesterad SMA bedömdes bland patienter som nådde besöket på dag 700 vid interimsanalysen (n = 16).
Italian: La maggior parte di questi effetti indesiderati viene segnalata entro 72 ore dalla procedura.
Swedish: De flesta av dessa biverkningar har rapporterats inom 72 timmar efter proceduren.
Italian: Spinraza agisce aiutando l'organismo a produrre una maggiore quantità di proteina SMN, di cui sono carenti le persone affette da SMA.
Swedish: Spinraza verkar genom att underlätta för kroppen att producera mer av SMN-proteinet som personer med SMA lider brist på.
Italian: Punteggio medio (± SE) delle Motor Milestones totali
Swedish: Medelpoängen (+/- SE) för total motorisk milstolpe
Italian: Se si osservano particelle e/o se il liquido non è limpido e incolore, il flaconcino non deve essere utilizzato.
Swedish: Om partiklar observeras och/eller vätskan i injektionsflaskan inte är klar och färglös, ska injektionsflaskan inte användas.
Italian: Nel complesso, le evidenze sono sufficienti a supportare un'associazione causale tra la somministrazione di nusinersen e l'ipersensibilità; e le informazioni per il paziente devono essere aggiornate di conseguenza.
Swedish: Sammantaget finns det tillräcklig evidens till stöd för ett orsakssamband mellan administrering av nusinersen och överkänslighet, varför produktinformationen bör uppdateras på motsvarande sätt.
Italian: 4Valutato entro la Visita di studio del Giorno 183, Giorno 302 e Giorno 394.
Swedish: 4Bedömts senare på sista studiebesöket av dag 183, 302 och 394.
Italian: Dodici pazienti su 20 (60%) nello studio hanno soddisfatto l'endpoint primario con un miglioramento del raggiungimento medio delle motor milestones nel corso del tempo.
Swedish: Tolv av 20 patienter (60 %) i studien uppfyllde det primära effektmåttet med en förbättring i medelprestation i motorisk milstolpe med tiden.
Italian: Al momento di un'analisi ad interim dello studio CS11, 61 pazienti su 65 (94%) erano vivi.
Swedish: Vid tiden för interimanalys i studie CS11 var 61 av 65 patienter (94 %) vid liv.
Italian: Variazione del CHOP INTEND rispetto al basale
Swedish: CHOP INTEND förändring från baslinjen
Italian: La maggioranza dei pazienti trattati con Spinraza ha sperimentato stabilizzazione o miglioramento della funzione motoria, con il maggiore beneficio osservato tra coloro che avevano iniziato prima il trattamento.
Swedish: En majoritet av Spinraza-behandlade patienter upplevde motorisk funktionsstabilisering eller -förbättring och den största nyttan observerades hos dem som inlett behandlingen tidigare.
Italian: L'iniezione non deve essere praticata in aree della cute in cui vi siano segni di infezione o infiammazione.
Swedish: Injektionen får inte administreras i områden på huden som uppvisar tecken på infektion eller inflammation.
Italian: L'eccezione è stata un deficit acuto transitorio nei riflessi spinali inferiori, che si è verificato ai livelli di dose massimi in ogni studio (3 o 4 mg per dose; equivalenti a 30 o 40 mg per dose intratecale nei pazienti).
Swedish: Undantaget var en akut, övergående brist på reflexer från nedre delen av ryggmärgen, som inträffade vid de högsta dosnivåerna i varje studie (3 eller 4 mg per dos, motsvarande 30 eller 40 mg per intratekal dos hos patienter.
Italian: Cos'è Spinraza e a cosa serve 2.
Swedish: Vad Spinraza är och vad det används för 2.
Italian: È stata eseguita un'analisi ad interim dopo che i pazienti avevano partecipato allo studio per un periodo mediano di 27,1 mesi (15,1-35,5 mesi) e avevano un'età mediana all'ultima visita di 26,0 mesi (14,0 -34,3 mesi).
Swedish: En interimanalys utfördes när patienterna hade varit i studien under en mediantid av 27,1 månader (15,1-35.5 månader) och hade en medianålder vid sista besöket på minst 26,0 månader (14,034,3 månader).
Italian: Possono esserci anche difficoltà nella somministrazione di un medicinale con questo metodo in pazienti molto giovani e in quelli affetti da scoliosi (rotazione e curvatura della colonna vertebrale).
Swedish: Det kan också finnas svårigheter med att ge läkemedel genom denna metod hos mycket unga patienter och de med skolios (vriden och krökt ryggrad).
Italian: 5 ml in un flaconcino di vetro di tipo I con tappo in gomma bromobutilica, sigillo in alluminio e capsula di chiusura in plastica.
Swedish: 5 ml i injektionsflaska av glas av typ I med gummipropp av bromobutyl och en försegling av aluminium och ett plastlock.
Italian: Punteggio HFMSE
Swedish: HFMSE poäng
Italian: Questi risultati sono supportati da uno studio di fase 2 in aperto in pazienti sintomatici con diagnosi di SMA (CS3A).
Swedish: Dessa resultat stöds av en öppen studie i fas 2 på symtomatiska patienter med diagnosen SMA (CS3A).
Italian: È possibile che i pazienti con ipotonia profonda e insufficienza respiratoria alla nascita, in cui Spinraza non è stato studiato, non manifestino un beneficio clinicamente significativo a causa del deficit severo della proteina SMN.
Swedish: Patienter med svår hypotoni och andningsinsufficiens vid födseln, där Spinraza inte har studerats, kanske inte upplever någon kliniskt betydelsefull fördel på grund av svår brist på SMNprotein.
Italian: Tutti i pazienti avevano raggiunto la capacità di succhiare e deglutire all'ultima valutazione e 22 neonati (88%) avevano raggiunto il punteggio massimo della sezione 1 HINE.
Swedish: Alla patienter hade förmågan att suga och svälja vid den sista bedömningen, med 22 (88 %) spädbarn som uppnådde ett maximumpoäng på HINE avsnitt 1.
Italian: La necessità di continuare la terapia deve essere verificata periodicamente e considerata su base individuale, in funzione del quadro clinico e della risposta alla terapia del paziente.
Swedish: Behovet av fortsatt behandling ska utvärderas regelbundet och övervägas individuellt beroende på kliniska symtom och svar på behandlingen.
Italian: Termine preferito MedDRA Categoria di frequenza di Spinraza, n=84
Swedish: MedDRA föredragen term Spinraza frekvenskategori, n=84
Italian: Spinraza contiene il principio attivo nusinersen, che fa parte di un gruppo di medicinali noti come oligonucleotidi antisenso.
Swedish: Spinraza innehåller den aktiva substansen nusinersen som tillhör en grupp läkemedel som kallas för antisens-oligonukleotider.
Italian: La via di eliminazione principale è prevedibilmente l'escrezione urinaria di nusinersen e dei suoi metaboliti.
Swedish: Den primära elimineringsvägen förväntas vara utsöndring av nusinersen och dess metaboliter via urinen.
Italian: Quattro pazienti (2 copie del gene SMN2) hanno richiesto l'intervento respiratorio >6 ore/giorno continuativamente per ≥7 giorni, tutti avevano utilizzato il supporto ventilatorio durante una malattia reversibile acuta.
Swedish: Fyra patienter (2 SMN2-kopior) krävde andningsåtgärd > 6 timmar/dag kontinuerligt under ≥ 7 dagar, och alla dessa inledde ventilationsstöd under en akut reversibel sjukdom.
Italian: L'emivita media di eliminazione terminale nell'LCS è stimata in 135-177 giorni.
Swedish: Den genomsnittliga elimineringen med en slutlig halveringstid i cerebrospinalvätska uppskattades vid 135 till 177 dagar.
Italian: Studi di tossicologia della riproduzione sono stati condotti con la somministrazione sottocutanea di nusinersen a topi e conigli.
Swedish: Reproduktionstoxikologiska studier genomfördes med hjälp av subkutan administrering av nusinersen på möss och råttor.
Italian: 6 Basato su log-rank test stratificato per durata della malattia.
Swedish: 6Baserat på log-ranktest stratifierat efter sjukdomstid
Italian: La risposta immunogenica a nusinersen è stata determinata in 346 pazienti con campioni plasmatici al basale e post-basale valutati per la presenza di anticorpi anti-farmaco (anti-drug antibodies, ADA).
Swedish: Immunogent svar på nusinersen fastställdes hos 346 patienter vid baslinjen och plasmaprover efter baslinjen utvärderades för antikroppar mot läkemedlet (ADA).
Italian: La presenza di nusinersen è stata dimostrata anche nei neuroni ed in altri tipi di cellule nel midollo spinale e nel cervello, e nei tessuti periferici, quali muscolo scheletrico, fegato e rene.
Swedish: nusinersen fanns också i neuroner och andra celltyper i ryggmärgen, hjärnan och perifer vävnad såsom skelettmuskel, lever och njure.
Italian: Sopravvivenza Sopravvivenza libera da eventi2
Swedish: Överlevnad Händelsefri överlevnad2
Italian: Vi è stato un piccolo numero di segnalazioni di pazienti che hanno sviluppato idrocefalo (accumulo di una quantità eccessiva di liquido intorno al cervello) dopo la somministrazione di Spinraza.
Swedish: Det har förekommit ett litet antal rapporter med patienter som utvecklat hydrocefalus (en ansamlig av för mycket vätska runt hjärnan) efter att de fått Spinraza.
Italian: Lo spostamento di questi fattori porta all'inclusione dell'esone 7 nell'mRNA di SMN2 e, di conseguenza, quando l'mRNA di SMN2 viene prodotto può essere tradotto nella proteina SMN funzionante di lunghezza completa (full length).
Swedish: Ersättande av dessa faktorer leder till att exon 7 hålls kvar i SMN2-mRNA och på grund härav kan SMN2-mRNA när det produceras överföras in i funktionellt fullängds-SMN-protein.
Italian: Caratteristiche in popolazioni di pazienti specifiche
Swedish: Egenskaper hos särskilda patientgrupper
Italian: Lo studio CS11 è uno studio di estensione in aperto per pazienti affetti da SMA che in precedenza hanno partecipato ad altri studi clinici su Spinraza.
Swedish: Studie CS11 är en öppen förlängningsstudie för SMA-patienter som tidigare deltagit i de andra kliniska studierna av Spinraza.
Italian: L'endpoint primario, il tempo al decesso o all'intervento respiratorio (definito come ventilazione invasiva o non invasiva per ≥ 6 ore/giorno continuativamente per ≥ 7 giorni OPPURE tracheostomia), può non essere stimato per il numero insufficiente di eventi.
Swedish: Det primära effektmåttet, tiden till död eller andningsåtgärd (definierad som invasiv eller icke-invasiv ventilation under ≥ 6 timmar/dag kontinuerligt under ≥ 7 efterföljande dagar ELLER trakeostomi), kunde inte uppskattas då det fanns för få fall.
Italian: A partire dal 19 ottobre 2018, nel database di uno studio clinico sono stati identificati 100 eventi avversi di ipersensibilità dovuti alla somministrazione di nusinersen.
Swedish: Den 19 oktober 2018 hade 100 fall av biverkningar i form av överkänslighet på grund av administrering av nusinersen identifierats i databasen för kliniska prövningar.
Italian: Dopo il completamento dello studio CS4 (CHERISH) 125 pazienti sono stati arruolati nello studio CS11 (SHINE), in cui tutti i pazienti ricevevano Spinraza.
Swedish: Då studie CS4 (CHERISH) avslutats inkluderades 125 patienter från CS4 i studie CS11 (SHINE), där alla patienter fick Spinraza.
Italian: Il tempo al decesso o alla ventilazione permanente (≥ 16 ore di ventilazione/giorno continuativamente per > 21 giorni in assenza di evento acuto reversibile o tracheostomia) è stato valutato come endpoint primario.
Swedish: Tiden till död eller permanent ventilation (≥ 16 timmars ventilation/dag kontinuerligt under > 21 dagar utan en akut reversibel händelse eller trakeostomi) bedömdes som det primära effektmåttet.
Italian: Nello studio CS11 tutti i pazienti hanno ricevuto Spinraza, con una durata del trattamento che variava da 65 a 592 giorni (mediana 289 giorni) al momento dell'analisi ad interim.
Swedish: I studie CS11 fick alla patienter Spinraza och behandlingen varade mellan 65 och 592 dagar (median 289 dagar) vid tiden för interimanalys.
Italian: La maggior parte dei pazienti (88%) aveva 3 copie del gene SMN2 (l'8% aveva 2 copie, il 2% aveva 4 copie e per il 2% non si conosceva il numero di copie).
Swedish: Majoriteten av patienterna (88 %) hade 3 SMN2-genkopior (8 % hade 2 kopior, 2 % hade 4 kopior och 2 % hade ett okänt antal kopior).
Italian: Non sono stati osservati effetti sulla fertilità maschile o femminile negli studi di tossicità sugli animali (vedere paragrafo 5.3).
Swedish: I toxicitetsstudier på djur observerades inga effekter på manlig eller kvinnlig fertilitet (se avsnitt 5.3).
Italian: Sopravvivenza globale2
Swedish: Total överlevnad2
Italian: Deve essere utilizzata una tecnica asettica durante la preparazione della soluzione di Spinraza per la somministrazione intratecale.
Swedish: Aseptisk teknik ska användas vid beredning av Spinraza lösning för intratekal administrering.
Italian: Al basale, i pazienti avevano un punteggio sulla scala Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) di 21,6, un punteggio RULM (Revised Upper Limb Module) medio di 19,1, tutti avevano raggiunto la capacità di stare seduti autonomamente e nessun paziente aveva conseguito una deambulazione autonoma.
Swedish: Vid baslinjen var patienternas medelpoäng enligt HFMSE-skalan (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) 21,6, medelvärdet för (RULM, revised upper limb module) var 19,1, vilket innebar att alla patienter hade alla uppnått att sitta självständigt men ingen hade uppnått att kunna gå självständigt.
Italian: Subito prima della somministrazione, rimuovere la capsula di chiusura in plastica e inserire l'ago della siringa nel flaconcino attraverso la parte centrale del sigillo, per estrarre il volume appropriato.
Swedish: Precis före administrering, avlägsna plastlocket och för in sprutans injektionskanyl i mitten av injektionsflaskans försegling för att dra upp lämplig volym.
Italian: Il medico le dirà per quanto tempo è necessario che lei o suo figlio riceva Spinraza.
Swedish: Din läkare kommer att tala om för dig hur länge du eller ditt barn behöver få Spinraza.
Italian: Sono state identificate reazioni avverse durante l'uso di Spinraza dopo l'approvazione.
Swedish: Biverkningar har identifierats vid användning av Spinraza efter godkännandet.
Italian: La decisione di procedere con il trattamento deve basarsi su una esperta valutazione, personalizzata sul singolo soggetto, dei benefici attesi dal trattamento con Spinraza rispetto al suo potenziale rischio.
Swedish: Beslutet att behandla ska baseras på en individuell expertutvärdering av de förväntade fördelarna med behandlingen för den enskilda patienten, avvägt mot den potentiella risken med behandlingen med Spinraza.
Italian: Questo esame potrebbe non essere necessario ogni volta che lei o suo figlio assumete Spinraza.
Swedish: Detta kanske inte behövs varje gång du eller ditt barn ges Spinraza.
Italian: Inoltre, nessun paziente nei gruppi Spinraza o di controllo con procedura simulata ha richiesto la ventilazione permanente.
Swedish: Inga patienter i vare sig Spinraza- eller simuleringskontrollgruppen behövde använda permanent ventilation.
Italian: Figura 3: Variazione delle motor milestones HINE rispetto ai giorni di studio per lo Studio CS3B (trattamento e procedura simulata), CS3A, CS5 e CS11
Swedish: Figur 3: Förändring i motoriska milstolpar enligt HINE kontra studiedagar för studie CS3B (behandlad och simuleringskontroll), CS3A, CS5 och CS11
Italian: Nell'insieme di pazienti per la valutazione di efficacia, 18 pazienti (25%) nel gruppo Spinraza e 12 pazienti (32%) nel gruppo di controllo con procedura simulata hanno richiesto ventilazione permanente.
Swedish: I effektutvärderingsgruppen krävde 18 patienter (25 %) i Spinraza-gruppen och 12 patienter (32 %) i simuleringskontrollgruppen permanent ventilation.
Italian: I pazienti che hanno iniziato il trattamento con Spinraza nello studio CS11 (n=20) avevano un'età mediana di 4,0 anni (intervallo 3 - 8 anni).
Swedish: Patienter som inledde Spinraza-behandling i studie CS11 (n = 20) var i en medianålder av 4,0 år (intervall 3-8 år).
Italian: Di questi pazienti, 6 (33%) nel gruppo Spinraza e 0 (0%) nel gruppo di controllo con procedura simulata hanno soddisfatto i criteri definiti dal protocollo per i motor milestones responder.
Swedish: Av dessa patienter uppfyllde 6 (33 %) i Spinrazagruppen och 0 (0 %) i simuleringskontrollgruppen kriterierna enligt fastställt protokoll för ett svar på motorisk milstolpe.
Italian: I rischi e benefici del trattamento con nusinersen nei pazienti con derivazione ventricolo-peritoneale non sono noti al momento e la continuazione del trattamento deve essere oggetto di attenta valutazione.
Swedish: Fördelarna och riskerna med nusinersenbehandling hos patienter med en ventrikuloperitoneal shunt är inte kända för närvarande och underhåll av behandlingen behöver noga övervägas.
Italian: A scopo precauzionale, è preferibile evitare l'uso di Spinraza durante la gravidanza.
Swedish: Som en försiktighetsåtgärd bör man undvika användning av Spinraza under graviditet.
Italian: Vi sono state segnalazioni di idrocefalo comunicante non correlato a meningite o emorragia in pazienti trattati con nusinersen nel contesto post-marketing.
Swedish: Det har förekommit rapporter om kommunicerande hydrocefalus utan samband med meningit eller blödning hos patienter som behandlades med nusinersen efter godkännande för försäljning.
Italian: Ogni confezione di Spinraza contiene un flaconcino.
Swedish: Varje kartong med Spinraza innehåller en injektionsflaska.
Italian: Dei 20 soggetti arruolati, 11 (55%) erano vivi e senza ventilazione permanente all'ultima visita.
Swedish: Av de 20 inskrivna patienterna var 11 (55 %) vid liv och behövde inte permanent ventilation vid sista besöket.
Italian: Spinraza è indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale 5q.
Swedish: Spinraza är avsett för behandling av spinal muskelatrofi av typ 5q.
Italian: Altri medicinali e Spinraza
Swedish: Andra läkemedel och Spinraza
Italian: La farmacocinetica (PK) a dose singola e a dosi ripetute di nusinersen, somministrato per iniezione intratecale, è stata determinata in pazienti pediatrici con diagnosi di SMA.
Swedish: Farmakokinetik (PK) vid engångsdoser eller upprepad dosering av nusinersen, som administreras som intratekal injektion, fastställdes hos pediatriska patienter med diagnosen SMA.
Italian: All'analisi ad interim tutti i 25 pazienti (100%) hanno raggiunto le motor milestones WHO della capacità di stare seduti senza supporto e 22 (88%) pazienti deambulavano con assistenza.
Swedish: Vid interimanalysen hade alla 25 (100 %) patienter uppnått WHO:s motoriska milstolpe för sittande utan stöd, 22 (88 %) patienter gick utan hjälp.
Italian: Variazione rispetto al basale del punteggio HFMSE totale a 15 mesi1,2,3
Swedish: Förändring från baslinjen i totalt poäng enligt HFMSE vid 15 månader1,2,3
Italian: Per consentire il follow-up a lungo termine di questi pazienti, al termine dello studio CS3B, 89 pazienti (Spinraza: n=65; controllo con procedura simulata: n=24) sono stati arruolati nello studio CS11 (SHINE).
Swedish: För att möjliggöra långtidsuppföljning av dessa patienter i slutet av studie CS3B inkluderades 89 patienter (Spinraza: n = 65; simuleringskontroll: n = 24) in i studie CS11 (SHINE).
Italian: Numero di pazienti deceduti o sottoposti a ventilazione permanente Hazard ratio (IC al 95%) Valore p6
Swedish: Antal patienter som dog eller fick permanent ventilation Riskkvot (95 % CI) p-värde6
Italian: Gli endpoint secondari comprendenti misure funzionali e il raggiungimento delle motor milestones WHO sono stati formalmente testati dal punto di vista statistico e sono descritti nella Tabella 3.
Swedish: Sekundära effektmått inklusive funktionsmätningar och prestation i motorisk milstolpe enligt WHO testades statistiskt och beskrivs i tabell 3.
Italian: Nusinersen è un oligonucleotide antisenso (antisense oligonucleotide, ASO) che aumenta la percentuale di inclusione dell'esone 7 nei trascritti di acido ribonucleico messaggero (mRNA) di survival motor neuron 2 (SMN2), legandosi a un sito ISS-N1 (Intronic Splice Silencing) presente nell'introne 7 dell'acido ribonucleico pre-messaggero (pre-mRNA) di SMN2.
Swedish: Nusinersen är en antisens-oligonukleotid (ASO) som ökar andelen transkription av exon 7 i överlevnadsmotorneuron 2 (SMN2) budbärar-ribonukleinsyra (mRNA) genom att binda till en intronisk splice silencing site (ISS-N1) i intron 7 för SMN2 pre-budbärar-RNA (pre-mRNA).
Italian: Può essere considerato l'impiego dell'ecografia (o di altre tecniche di imaging) per guidare la somministrazione intratecale di Spinraza, soprattutto nei pazienti più giovani e nei pazienti con scoliosi.
Swedish: Ultraljud (eller annan bilddiagnostik) kan övervägas som vägledning vid intratekal administrering av Spinraza, i synnerhet hos yngre patienter och hos patienter med skolios.
Italian: • Meningite non causata da un'infezione (infiammazione della membrana che circonda il midollo spinale e il cervello, che si può manifestare come rigidità del collo, cefalea, febbre, nausea e vomito)
Swedish: • Meningit som inte orsakas av en infektion (inflammation i hinnorna runt ryggmärgen och hjärnan, som kan manifesteras som nackstelhet, huvudvärk, feber, illamående och kräkningar).