FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Dutch: De plasmaconcentraties van busulfan moeten worden gemeten na de eerste dosis van elke dag, via opeenvolgende bloedafname, gebruikmakend van een geschikte methode.
Swedish: Plasmahalterna av busulfan ska mätas varje dag efter den första dosen genom seriell blodprovstagning med en lämplig metod.
Dutch: Strimvelis is een type geneesmiddel dat gentherapie wordt genoemd.
Swedish: Strimvelis är en typ av läkemedel som kallas genterapi.
Dutch: Het wordt niet verwacht dat Strimvelis een interactie heeft met de familie van de hepatische cytochroom-P450-enzymen of geneesmiddeltransporteiwitten.
Swedish: Strimvelis förväntas inte interagera med hepatiska cytokrom P450-enzymer eller läkemedelstransportörer.
Dutch: Er werden ook lage niveaus van menselijke cellen en vectorsequenties aangetroffen in niet-hematopoëtische organen in overeenstemming met de aanwezigheid van bloedbevattende getransduceerde menselijke cellen.
Swedish: Låga nivåer av humana celler och vektorsekvenser påvisades också i icke blodbildande organ, vilket överensstämmer med förekomst av blod innehållande transducerade celler från människa.
Dutch: Lokale richtlijnen voor biologische veiligheid moeten worden gevolgd.
Swedish: Lokala riktlinjer för biosäkerhet ska följas.
Dutch: - Laat de patiëntenwaarschuwingskaart altijd aan uw arts of verpleegkundige zien wanneer u hen of een ziekenhuis bezoekt.
Swedish: Visa alltid patientkortet för läkare eller sjuksköterska vid besök på vårdcentral eller sjukhus.
Dutch: Een aantal patiënten moest langdurige enzymsubstitutietherapie hervatten en/of een stamceltransplantatie ondergaan (zie rubriek 5.1).
Swedish: Några patienter har varit tvungna att återuppta långtidsbehandling med enzymersättning och/eller genomgå stamcellstransplantation (se avsnitt 5.1).
Dutch: Bij deze aandoening beschermt het immuunsysteem het lichaam niet goed tegen infecties.
Swedish: Vid detta tillstånd fungerar inte immunsystemet som det ska för att försvara kroppen mot infektioner.
Dutch: Als het product minder dan 2 miljoen CD34+-cellen/kg bevat, moet de behandelend arts beslissen om al dan niet door te gaan met de toediening, op basis van een individuele beoordeling van de voordelen en risico's.
Swedish: Om produkten innehåller mindre än 2 miljoner CD34+-celler/kg ska behandlande läkare avgöra om administreringen ska fortsätta, på basis av en individuell nytta-riskbedömning.
Dutch: Er wordt misschien een antihistaminicum gegeven om de kans kleiner te maken dat u reageert op de infusie
Swedish: Ett antihistamin kan eventuellt ges för att minska risken för reaktioner på infusionen.
Dutch: Bij de patiënten die in het hoofdonderzoek werden behandeld, nam het percentage ernstige infecties af gedurende de gehele follow-upperiode (tabel 2).
Swedish: Hos de patienter som behandlades i den pivotala studien sjönk frekvensen av svåra infektioner under hela uppföljningsperioden (tabell 2).
Dutch: Mogelijke bijwerkingen Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken.
Swedish: Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få dem.
Dutch: In dergelijke gevallen geeft de arts u (of uw kind) vervangende stamcellen, waarbij het reservemonster wordt gebruikt dat is afgenomen en bewaard voor de behandeling werd gestart (zie ook rubriek 3, Hoe wordt dit middel gegeven?
Swedish: I sådana fall kommer läkaren att ge dig (eller ditt barn) stamcellsersättning med den reserv som togs och sparades innan behandlingen påbörjades (se även avsnitt 3, Hur Strimvelis ges).
Dutch: Voordat Strimvelis in een lidstaat op de markt wordt gebracht, moet de vergunninghouder met de nationale overheid overeenstemming hebben bereikt over de inhoud en opmaak van het voorlichtingsmateriaal voor ouders/verzorgers en beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg, details van het beperkte medisch voorschrift en gecontroleerde toegang/toestemmingsformulier voor het product', inclusief communicatiemedia, distributiemodaliteiten en enig ander aspect van het programma.
Swedish: Innan lansering av Strimvelis, måste innehavaren av godkännandet för försäljning (MAH) i varje medlemsstat komma överens om innehåll och format på utbildningsmaterialet för föräldrar/vårdare och vårdpersonal, detaljer i receptbegränsning och kontrollerad tillgång/formulär för produktmedgivande, inkluderande kommunikationskanal, distributionssätt och alla andra aspekter av programmet med den nationella läkemedelsmyndigheten.
Dutch: • als er een vertraging was bij het vervoer van het geneesmiddel naar de instelling waar de behandeling wordt uitgevoerd
Swedish: • om det uppstod en fördröjning vid transporten av läkemedlet till kliniken där behandlingen ges.
Dutch: Wat is Strimvelis en waarvoor wordt dit middel gebruikt?
Swedish: Vad Strimvelis är och vad det används för
Dutch: Dit komt doordat Strimvelis een product voor gentherapie is.
Swedish: Det beror på att Strimvelis är ett läkemedel för genterapi.
Dutch: 6.6 Speciale voorzorgsmaatregelen voor het verwijderen en andere instructies Strimvelis wordt rechtsreeks vervoerd naar de medische instelling waar de infusie wordt toegediend.
Swedish: 6.6 Särskilda anvisningar för destruktion och övrig hantering Strimvelis transporteras direkt till den vårdinrättning där infusionen ska ges.
Dutch: Retrovirale insertielocaties (retroviral insertion sites, RIS) zijn gevonden direct naast of binnen CCND2 en LMO2 en er bestaat een mogelijk risico op leukemische transformatie na behandeling met Strimvelis.
Swedish: Retrovirala insertionsställen (RIS) har påvisats intill eller i CCND2 och LMO2 och det finns en potentiell risk för leukemisk transformation efter behandling med Strimvelis.
Dutch: Er zijn bijwerkingen die gepaard gaan met het gebruik van centraal veneuze katheters (CVK's) gemeld (bijv. ernstige CVK-infecties en trombose in het hulpmiddel).
Swedish: Biverkningar relaterade till användning av central venkateter (CVK) har rapporterats (t.ex. allvarliga CVK-infektioner och trombos i katetern).
Dutch: Het kan alleen worden gegeven in een gespecialiseerd ziekenhuis en door een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met ADA-SCID en het gebruik van dit soort geneesmiddelen.
Swedish: Det kan endast ges på specialistsjukhus och av läkare som har erfarenhet av att behandla patienter med ADA-SCID och att använda den här typen av läkemedel.
Dutch: • verhoogde temperatuur (pyrexie)
Swedish: • förhöjd kroppstemperatur (pyrexi)
Dutch: 3 dagen en 2 dagen voor de behandeling
Swedish: 3 dagar och 2 dagar före behandling
Dutch: Strimvelis is uitsluitend bedoeld voor autoloog gebruik en mag nooit worden toegediend aan een andere patiënt dan de oorspronkelijke CD34+-celdonor.
Swedish: Strimvelis är uteslutande avsett för autolog användning och ska aldrig ges till någon annan patient än den ursprungliga donatorn av CD34+-celler.
Dutch: Dit geneesmiddel bevat ongeveer 3,5 mg natrium per milliliter.
Swedish: Detta läkemedel innehåller cirka 3,5 mg natrium per milliliter.
Dutch: Het wordt aanbevolen 15-30 minuten voor de infusie met Strimvelis een intraveneus antihistaminicum toe te dienen.
Swedish: Det rekommenderas att ett intravenöst antihistamin administreras 15-30 minuter före infusionen av Strimvelis.
Dutch: Aantal infuuszakken:
Swedish: Antal infusionspåsar:
Dutch: Lokale richtlijnen voor biologische veiligheid dienen te worden gevolgd (zie rubriek 4.2).
Swedish: Lokala riktlinjer för biosäkerhet ska följas (se avsnitt 4.2).
Dutch: Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg die Strimvelis hanteren, moeten derhalve de juiste voorzorgsmaatregelen nemen om een mogelijke overdracht van infectieziekten te vermijden.
Swedish: Hälso- och sjukvårdspersonal som hanterar Strimvelis ska därför vidta lämpliga försiktighetsåtgärder för att undvika potentiell överföring av smittsamma sjukdomar.
Dutch: De mediane waarden 3 jaar na de gentherapie lagen onder het normale bereik.
Swedish: Tre år efter genterapin låg medianvärdena under normalintervallet.
Dutch: Dit is niet waargenomen bij patiënten die met Strimvelis werden behandeld; uw arts heeft echter wel het advies gekregen om bij de follow-up op lange termijn u (of uw kind) te controleren op eventuele tekenen van leukemie.
Swedish: Detta har inte setts hos någon patient som har behandlats med Strimvelis men läkaren har uppmanats att övervaka dig (eller ditt barn) noga för tecken på leukemi under långtidsuppföljningen.
Dutch: De educatieve materialen moeten zich richten op de volgende bezwaren m.b.t. de veiligheid/ hoofdelementen: auto-immuniteit, niet-succesvolle respons op gentherapie en maligniteit door insertieoncogenese (bijv. leukemie, myelodysplasie).
Swedish: Utbildningsmaterial bör adressera följande säkerhetsfrågor/huvudelement: autoimmunitet, misslyckat svar på genterapi och malignitet på grund av insertionsonkogenes (t.ex. leukemi, myelodysplasi).
Dutch: Aangezien Strimvelis wordt toegediend na voorbereiding met busulfan, moeten patiënten die zwanger kunnen worden een betrouwbaar barrièremiddel als anticonceptiemethode gebruiken tijdens de toediening van Strimvelis en gedurende ten minste 6 maanden daarna.
Swedish: Eftersom Strimvelis kommer att administreras efter konditionering med busulfan, måste fertila patienter använda en tillförlitlig barriärpreventivmetod under administrering av Strimvelis och i minst 6 månader därefter.
Dutch: Er zijn geen gegevens beschikbaar over de effecten van Strimvelis op de menselijke vruchtbaarheid.
Swedish: Det finns inga data om Strimvelis effekter på fertiliteten hos människa.
Dutch: INHOUD UITGEDRUKT IN GEWICHT, VOLUME OF EENHEID Totaal aantal cellen:
Swedish: MÄNGD UTTRYCKT I VIKT, VOLYM ELLER PER ENHET Totalt antal celler: x 106
Dutch: Lees goed de hele bijsluiter voordat u (of uw kind) dit geneesmiddel krijgt want er staat belangrijke informatie in voor u.
Swedish: Läs noga igenom denna bipacksedel innan du (eller ditt barn) ges detta läkemedel, den innehåller information som är viktig för dig.
Dutch: Er zijn echter vectorinserties gemeld in chromosomale gebieden die eerder werden geassocieerd met leukemie in vergelijkbare onderzoeken naar gentherapie bij het syndroom van Wiskott-Aldrich, X-SCID en chronische granulomateuze ziekte.
Swedish: Vektorinsertioner i kromosomregioner som tidigare associerats med leukemi har emellertid dokumenterats i jämförbara studier av genterapi vid Wiskott Aldrichs syndrom, X-SCID och kronisk granulomatös sjukdom.
Dutch: De concentratie is 1-10 miljoen CD34+-cellen/ml.
Swedish: Koncentrationen är 1-10 miljoner CD34+-celler/ml.
Dutch: Tabel 2: Verhouding van ernstige infecties per persoon-jaar na blootstelling (hoofdpopulatie)*
Swedish: Tabell 2 Frekvens av svåra infektioner per personår av exponering (pivotal population)* Före behandling
Dutch: T-lymfocyten (x106/l) n mediaan (bereik) % proefpersonen met veneuze RBC dAXP <100 nmol/ml na Strimvelisd n
Swedish: T-lymfocyter (x106/l) n median (intervall) % försökspersoner med venöst RBC dAXP <100 nmol/ml efter Strimvelisd) n
Dutch: Er zijn geen immunogeniciteitstesten uitgevoerd met Strimvelis.
Swedish: Ingen immungenicitetstestning har utförts med Strimvelis.
Dutch: Vier proefpersonen hadden eerder een niet-geslaagde stamceltransplantatie ondergaan van een haplo-identieke donor en 15 van de 18 proefpersonen hadden eerder een enzymsubstitutietherapie ondergaan met door polyethyleenglycol gemodificeerde adenosinedeaminase (PEG-ADA) van runderen.
Swedish: Fyra försökspersoner hade tidigare genomgått en misslyckad stamcellstransplantation från en haploididentisk donator, och 15 av 18 försökspersoner hade tidigare fått behandling med enzymersättning i form av polyetylenglykolmodifierat bovint adenosindeaminas (PEG-ADA).
Dutch: Anemiea Neutropeniea
Swedish: Anemia, neutropenia
Dutch: • als er een probleem was op het moment dat de cellen werden afgenomen voor het maken van het geneesmiddel
Swedish: • om det uppstod problem vid den tidpunkt då cellerna togs ut för tillverkning av läkemedlet
Dutch: Het wordt aanbevolen patiënten minimaal eenmaal per jaar voor controle te laten terugkomen gedurende de eerste elf jaren en vervolgens in jaar 13 en jaar 15 na de behandeling met Strimvelis, waarbij een compleet bloedbeeld wordt uitgevoerd met differentiële telling, biochemie en thyroïdstimulerend hormoon.
Swedish: Det rekommenderas att patienterna följs upp långvarigt med minst ett besök årligen under de första elva åren och därefter ett besök vid 13 respektive 15 år efter behandling med Strimvelis, för kontroll av fullständigt blodstatus med differentialräkning, biokemiska parametrar och tyreoideastimulerande hormon.
Dutch: e Op baseline hadden 9 van de 11 (82%) patiënten dAXP <100 nmol/ml.
Swedish: e Vid utgångsvärdet hade 9 av 11 patienter (82 %) dAXP < 100 nmol/ml.
Dutch: Strimvelis is uitsluitend bestemd voor autoloog gebruik.
Swedish: Strimvelis är uteslutande avsett för autolog användning.
Dutch: Na behandeling
Swedish: Efter behandling
Dutch: De stamcelreserve wordt afgenomen voor gebruik als noodbehandeling, indien er een fout optreedt tijdens de productie van het middel, als er sprake is van transplantaatfalen of langdurige beenmergaplasie na behandeling met Strimvelis.
Swedish: Reserven av stamceller skördas för att användas som nödbehandling vid problem med tillverkningen av produkten, transplantatsvikt eller långvarig benmärgsaplasi efter behandling med Strimvelis.
Dutch: Er worden stamcellen afgenomen voor een reservemonster om bewaard te worden als reserve (zie hierboven)
Swedish: Reservprov av stamceller tas för att sparas som reserv (se ovan).
Dutch: Dit geneesmiddel bevat 0,15 mmol natrium per ml (zie rubriek 4.4).
Swedish: Detta läkemedel innehåller 0,15 mmol natrium per ml (se avsnitt 4.4).
Dutch: Strimvelis wordt gegeven...
Swedish: Strimvelis ges ...
Dutch: De patiënt moet in staat zijn voldoende CD34+-cellen af te staan om te komen tot het minimum van 4 miljoen gezuiverde CD34+-cellen/kg, die nodig zijn voor de productie van Strimvelis.
Swedish: Patienten måste kunna lämna tillräckligt med CD34+-celler för att det ska gå att utvinna det minimum om 4 miljoner renade CD34+-celler/kg som behövs för att tillverka Strimvelis.
Dutch: Strimvelis is een autologe cellulaire therapie.
Swedish: Strimvelis är en autolog cellterapi.
Dutch: Effecten op mannelijke en vrouwelijke vruchtbaarheid zijn niet beoordeeld in dieronderzoek.
Swedish: Effekter på han- och hondjurs fertilitet har inte utvärderats i djurstudier.
Dutch: B-celfunctie: alle 12 proefpersonen die in het hoofdonderzoek werden behandeld, kregen bij screening een behandeling met IVIG en 7 personen (58%) waren gestopt met het gebruik van IVIG tijdens de follow-up van 0-3 jaar na gentherapie.
Swedish: B-cellsfunktion: Samtliga 12 försökspersoner som behandlades i den pivotala studien fick IVIG vid tiden för screening, och 7 av dessa försökspersoner (58 %) avbröt användning av IVIG under 0-3 års uppföljning efter genterapi.
Dutch: Na infusie implanteren CD34+-cellen zich in het beenmerg waar ze het hematopoëtische systeem opnieuw bevolken met een deel van de cellen die farmacologische actieve niveaus van het ADA-enzym uitdrukken.
Swedish: Efter infusion implanterats CD34+-celler i benmärgen där de repopulerar det hematopoetiska systemet med en andel celler som uttrycker farmakologiskt aktiva nivåer av ADA-enzymet.
Dutch: Na kennisgeving moet de behandelend arts mogelijk het behandelprogramma van de patiënt dienovereenkomstig wijzigen (d.w.z. in voorkomende gevallen staken van de voorbereiding met busulfan en/of toedienen van de back-upbehandeling met stamcellen).
Swedish: Efter ett sådant besked kan behandlande läkare behöva ändra behandlingsprogrammet för patienten (dvs. avsluta busulfankonditioneringen och/eller administrera stamcellsreserven, om lämpligt).
Dutch: In totaal werden 18 patiënten met ADA-SCID behandeld met Strimvelis als onderdeel van een open-label hoofdonderzoek (AD1115611; N=12), twee vroege open-label pilotonderzoeken (AD1117054/AD1117056; N=3) en een ‘compassionate use'-programma (AD1117064; N=3).
Swedish: Sammanlagt 18 patienter med ADA-SCID behandlades med Strimvelis i en öppen, pivotal studie (AD1115611, N=12), två tidigare öppna pilotstudier (AD1117054/AD1117056, N=3) och ett "compassionate use" program (AD1117064, N=3).
Dutch: b Op basis van de periode van 3 jaar na de behandeling voor overleving en ernstige infecties en de gegevens die tijdens het bezoek na 3 jaar voor T-lymfocyten en dAXP werden verzameld.
Swedish: b Baserat på 3-årsperioden efter behandling för överlevnad och svåra infektioner och data insamlade vid 3-årsbesöket för T-lymfocyter och dAXP.
Dutch: Er zijn geen onderzoeken uitgevoerd op het gebied van reproductie en ontwikkeling.
Swedish: Studier av reproduktion och utveckling har inte utförts.
Dutch: Voor en tijdens de behandeling met Strimvelis
Swedish: Före och under behandling med Strimvelis
Dutch: U mag geen Strimvelis krijgen als u zwanger bent.
Swedish: Strimvelis ska inte ges till dig om du är gravid.
Dutch: Ongeveer 4 tot 5 dagen voor de behandeling
Swedish: Cirka 4 till 5 dagar före behandling
Dutch: • piepen, moeilijk ademen (astma)
Swedish: • väsande andning, andningssvårigheter (astma)
Dutch: Er zijn geen gegevens beschikbaar uit klinische onderzoeken met betrekking tot een overdosering met Strimvelis.
Swedish: Inga data från kliniska studier avseende överdosering av Strimvelis finns tillgängliga.
Dutch: Het wordt aanbevolen gedurende 2 opeenvolgende dagen elke 6 uur 0,5 mg/kg busulfan intraveneus toe te dienen, beginnend drie dagen voor de toediening van Strimvelis.
Swedish: Det rekommenderas att 0,5 mg/kg intravenöst busulfan administreras var 6:e timme under två på varandra följande dagar med början tre dagar före administrering av Strimvelis.
Dutch: Baseline/voor de behandelinga
Swedish: Baslinje/före behandlinga
Dutch: Dit geneesmiddel bevat 0,15 mmol natrium per ml.
Swedish: Detta läkemedel innehåller 0,15 mmol natrium per ml.
Dutch: Strimvelis is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met ernstige gecombineerde immuundeficiëntie als gevolg van adenosinedeaminasedeficiëntie (ADA-SCID), voor wie geen geschikte verwante stamceldonor die humaan leukocytenantigeen- (HLA-)compatibel is, beschikbaar is (zie rubriek 4.2 en 4.4).
Swedish: Strimvelis är avsett för behandling av patienter med svår kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist (ADA-SCID) där tillgång till lämplig, besläktad stamcellsdonator med matchande humana leukocyt-antigener (HLA) saknas (se avsnitt 4.2 och avsnitt 4.4).
Dutch: Strimvelis is een troebele tot heldere, kleurloze tot roze dispersie van cellen voor infusie die wordt geleverd in een of meer infuuszakken.
Swedish: Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar Strimvelis är en grumlig till klar, färglös till rosa celldispersion för infusion som levereras i en eller flera infusionspåsar.
Dutch: dAXP-resultaten zijn gebaseerd op een respondentenanalyse van het percentage patiënten dat gentherapie had gekregen en dat voldeed aan de definitie van adequate metabolische detoxificatie.
Swedish: dAXP resultaten baseras på en svarsanalys av den procent av patienterna som efter genterapi mötte definitionen för adekvat metabolisk avgiftning därför är utgångsvärdet ej relevant.
Dutch: De vergunninghouder zal het risico op immunogeniteit, insertiemutagenese, oncogenese en hepatotoxiciteit opvolgen.
Swedish: Innehavaren av godkännandet för försäljning ska följa upp risken för immunogenicitet, insertionsmutagenes och onkogenes samt levertoxicitet.
Dutch: Atopische dermatitis, eczeem
Swedish: Atopisk dermatit, eksem
Dutch: Een troebele tot heldere, kleurloze tot roze dispersie van cellen.
Swedish: En grumlig till klar, färglös till rosa celldispersion.
Dutch: 67% (12 van de 18) van de patiënten die met Strimvelis werden behandeld hadden ofwel autoantistoffen of andere symptomen (bijv. auto-immunotrombocytopenie, auto-immuunaplastische anemie, auto-immuunhepatitis en het syndroom van Guillain-Barré) (zie rubriek 4.8).
Swedish: 67 % (12 av 18) av patienterna behandlade med Strimvelis hade antingen autoimmuna antikroppar eller andra manifestationer (t.ex. autoimmun trombocytopeni, autoimmun aplastisk anemi, autoimmun hepatit och Guillain-Barrés syndrom) (se avsnitt 4.8).
Dutch: Strimvelis is niet getest op overdraagbare infectieverwekkers.
Swedish: Strimvelis testas inte för överförbara smittämnen.
Dutch: Verhoogd leverenzym a, positief voor antinucleaire antistoffen (ANA)
Swedish: Förhöjda leverenzymera, positivt svar för antinukleära antikroppar (ANA)
Dutch: PARTIJNUMMER, IDENTIFICATIE- EN PRODUCTCODES Lot:
Swedish: TILLVERKNINGSSATSNUMMER, DONATIONS- OCH PRODUKTKODER Lot:
Dutch: x 106
Swedish: Totalt antal celler: x 106
Dutch: Strimvelis wordt speciaal voor elke patiënt gemaakt, waarbij de eigen beenmergcellen van de patiënt worden gebruikt.
Swedish: Strimvelis tillverkas speciellt för varje patient med användning av patientens egna benmärgsceller.
Dutch: Hiermee moet rekening worden gehouden bij patiënten die een natriumbeperkt dieet volgen.
Swedish: Detta bör beaktas av patienter som ordinerats saltfattig kost.
Dutch: Bijwerkingen worden hieronder vermeld per systeem/orgaanklasse volgens MedDRA en per frequentie.
Swedish: Biverkningarna redovisas nedan i enlighet med MedDRA:s system för organklassificering och efter frekvens.
Dutch: om het beenmerg klaar te maken voor Strimvelis
Swedish: för att göra benmärgen redo att ta emot Strimvelis.
Dutch: De mediane percentages genetisch gemodificeerde cellen in het perifere bloed na één jaar en 3 jaar na de behandeling waren respectievelijk 28% (bereik 6%-92%) en 30% (bereik 8%-101%) voor CD19+ en 73% (bereik 20%-100%) en 67% (bereik 39%-82%) voor CD3+-cellen.
Swedish: Medianvärdet för procentandelen genetiskt modifierade celler i perifert blod 1 och 3 år efter behandling var 28 % (intervall 6-92 %) respektive 30 % (intervall 8-101 %) för CD19+-celler, och 73 % (intervall 20-100 %) respektive 67 % (intervall 39-82 %) för CD3+-celler.
Dutch: Het werkt door het plaatsen van een nieuw gen in de stamcellen in het beenmerg, zodat ADA kan worden aangemaakt.
Swedish: Det går till så att en ny gen förs in i stamceller i benmärgen så att de kan tillverka ADA.
Dutch: Alle patiënten werden op de gentherapie voorbereid met busulfan, waarbij de meesten intraveneus een totale dosis van 4 mg/kg kregen gedurende 2 opeenvolgende dagen voorafgaand aan de infusie met CD34+.
Swedish: Alla patienter fick busulfankonditionering före genterapin, de flesta erhöll en total dos på 4 mg/kg intravenöst under 2 dagar i rad före infusion av CD34+-celler.
Dutch: Een andere proefpersoon had een kortdurende PEG-ADA-behandeling nodig, vanwege een auto-immune bijwerking (zie rubriek 4.4).
Swedish: En annan försöksperson behövde övergående PEG-ADA administration beroende på en autoimmun reaktion (se avsnitt 4.4).
Dutch: Neem contact op met uw arts of verpleegkundige voordat u (of uw kind) dit middel krijgt.
Swedish: Varningar och försiktighet Tala med läkare eller sjuksköterska innan du (eller ditt barn) ges detta läkemedel.
Dutch: Strimvelis wordt gebruikt voor de behandeling van ADA-SCID als de stamcellen van een familielid niet voldoende overeenkomen om deze uit hun beenmerg te kunnen doneren voor een transplantatie.
Swedish: Strimvelis används för att behandla ADA-SCID när det inte finns någon familjemedlem som är lämplig att donera stamceller från benmärgen för transplantation.
Dutch: Patiënten die werden behandeld in het hoofdonderzoek De werkzaamheid van Strimvelis werd beoordeeld in een prospectief, open-labelonderzoek van 3 jaar bij kinderen die geen broer of zus hadden die een HLA-geschikte stamceldonor was en die niet afdoende reageerden op PEG-ADA, dit niet verdroegen of er geen toegang toe hadden.
Swedish: Effekten av Strimvelis utvärderades i en 3-årig öppen prospektiv studie på barn som saknade ett HLA-matchat syskon som stamcellsdonator och som antingen inte svarade adekvat på PEG-ADA, var intolerant mot PEG-ADA eller inte hade tillgång till PEG-ADA.
Dutch: Strimvelis wordt met een druppelinfuus (infusie) in een ader (intraveneus) gegeven.
Swedish: Strimvelis ges som dropp (infusion) i en ven (intravenöst).