FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Pharmacotherapeutic group: Immunostimulants, other immunostimulants , ATC code: not yet assigned
Spanish: Grupo farmacoterapéutico: Inmunoestimulantes, otros inmunoestimulantes, código ATC: {código} no se ha asignado aún
English: Following administration, a saline filled 50 ml syringe should be used to flush the bag through.
Spanish: Después de la administración, se debe utilizar una jeringa de 50 ml llena de solución salina para enjuagar la bolsa.
English: Gently agitate the infusion bag to re-disperse any cellular aggregates, administer using a transfusion administration set with filter to remove any remaining cellular aggregates.
Spanish: Agite suavemente la bolsa de perfusión para volver a dispersar cualquier agregado celular, administrar mediante una administración de transfusión con filtro para eliminar cualquier resto de agregados celulares.
English: The 3 month hospitalisation period immediately post gene therapy was excluded from the calculation d dAXP=dAMP+dADP+dATP.
Spanish: Para el cálculo se excluyó el período de hospitalización de 3 meses inmediatamente después de la terapia génica d dAXP=dAMP+dADP+dATP.
English: BATCH NUMBER, DONATION AND PRODUCT CODES Lot:
Spanish: NÚMERO DE LOTE <, CÓDIGO DE DONACIÓN Y DEL PRODUCTO > Lote:
English: Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
Spanish: Strimvelis se debe utilizar con precaución en pacientes con hipersensibilidad a los aminoglucósidos o a la albúmina sérica bovina.
English: x 106 METHOD AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION Read the package leaflet before use.
Spanish: x 106 FORMA Y VÍA(S) DE ADMINISTRACIÓN Leer el prospecto antes de utilizar este medicamento.
English: Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
Spanish: Strimvelis es transportado directamente a la instalación médica donde se administrará la perfusión.
English: There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
Spanish: No hubo efectos adversos en supervivencia, parámetros hematológicos o en la histopatología de los órganos principales, aparte de la pérdida de peso corporal y atrofia de los testículos y los ovarios consistente con la administración de busulfano.
English: Elderly Strimvelis is not intended for use in patients >65 years of age, and has not been studied in this age group.
Spanish: Strimvelis no está indicado para uso en pacientes >65 años de edad, ya que no se ha estudiado en este grupo de edad.
English: It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
Spanish: Se recomienda monitorizar a los pacientes a largo plazo con visitas al menos anuales durante los primeros once años y después en los años 13 y 15 tras el tratamiento con Strimvelis, para incluir un hemograma completo con contaje celular diferencial, bioquímica sanguínea y la hormona estimulante del tiroides.
English: e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
Spanish: e En la situación basal 9 de 11 pacientes (82%) tuvieron dAXP <100 nmol/ml.
English: Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
Spanish: Se han notificado eventos adversos relacionados con el uso de catéteres venosos centrales (CVC) (por ejemplo, infecciones graves asociadas al CVC y trombosis en el dispositivo).
English: Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Spanish: El medicamento no utilizado debe desecharse conforme a las normas locales de bioseguridad.
English: Rate of severe infections per person year * Excluding data from one patient collected from the time of intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation.
Spanish: Tasa de infecciones graves por persona año * Excluyendo los datos de un paciente, recogidos desde el momento de la intervención con PEG-ADA (≥3 meses de tratamiento) o trasplante de células madre hematopoyéticas.
English: Interventionfree survival in this pivotal population (defined as survival without the requirement for long-term (≥3 month) re-introduction of PEG-ADA, or stem cell transplant) was 92% (11/12 subjects) (82% (14/17 subjects) for integrated population).
Spanish: La supervivencia libre de intervención en esta población pivotal (definida como la supervivencia sin la necesidad de re-administrar PEG-ADA a largo plazo (≥3 mes), o trasplante de células madre) fue 92% (11/12 sujetos) (82% (14/17 sujetos) para la población integrada).
English: It works by putting a new gene into stem cells in the bone marrow so they can make ADA.
Spanish: Funciona insertando un nuevo gen en las células madre en la médula ósea para que puedan producir la ADA.
English: This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).
Spanish: Este medicamento contiene 0,15 mmoles de sodio por ml (ver sección 4.4).
English: Reproductive and developmental studies have not been conducted.
Spanish: No se han realizado estudios para la reproducción y de desarrollo.
English: • wheezing, difficulty breathing (asthma)
Spanish: • sibilancias, dificultad para respirar (asma)
English: This is because Strimvelis is a gene therapy product.
Spanish: Esto se debe a que Strimvelis es un producto de terapia génica.
English: Patients who previously received PEG-ADA had this treatment withdrawn 10 to 22 days prior to Strimvelis therapy.
Spanish: Se retiró el tratamiento a los pacientes que previamente recibieron PEG-ADA de 10 a 22 días antes de la terapia con Strimvelis.
English: However, vector insertions into chromosomal regions previously associated with leukaemia in comparable trials of gene therapy in Wiskott Aldrich Syndrome, X-SCID and Chronic Granulomatous Disease have been documented.
Spanish: Sin embargo, se han documentado inserciones del vector en regiones cromosómicas previamente asociadas con leucemia en ensayos comparables de terapia génica en el síndrome de Wiskott Aldrich, X-SCID y enfermedad granulomatosa crónica.
English: Treatment sample of stem cells collected to make Strimvelis (see above)
Spanish: Recogida de la muestra de tratamiento de células madre para hacer Strimvelis (ver arriba)
English: Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Spanish: Sólo es posible elaborar Strimvelis si el médico consigue recoger suficientes células del tipo correcto, de la médula ósea del propio paciente.
English: • red or purple dots on the skin, bleeding under the skin (immune thrombocytopenic purpura)
Spanish: • puntos rojos o púrpura en la piel, sangrado debajo de la piel (púrpura trombocitopénica inmune)
English: Current or previous history of leukaemia or myelodysplasia.
Spanish: Antecedentes actuales o previos de leucemia o mielodisplasia.
English: History of previous gene therapy.
Spanish: Antecedentes previos de terapia génica.
English: The MAH will follow up on the risk of immunogenicity, insertional mutagenesis and oncogenesis as well as hepatic toxicity.
Spanish: El TAC hará seguimiento tanto sobre el riesgo de inmunogenicidad, mutagénesis insercional y oncogénesis, como sobre la toxicidad hepática.
English: Strimvelis goes through a range of tests before it is used.
Spanish: Strimvelis pasa por una serie de análisis antes de ser administrado.
English: Baseline/ Pre-Treatmenta
Spanish: Línea basal/ Pre-Tretamientoa
English: Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Spanish: Cuatro sujetos habían recibido previamente un trasplante de células madre no exitoso de un donante haploidéntico y 15 de 18 sujetos habían recibido una terapia previa de reemplazo enzimático con adenosin deaminasa bovina modificada con polietilen-glicol (PEG-ADA).
English: Anaemiaa Neutropeniaa
Spanish: Anemiaa Neutropeniaa
English: Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Spanish: No se espera que Strimvelis interaccione con la familia de enzimas del citocromo P-450 hepático o con los transportadores de fármacos.
English: Strimvelis is for intravenous infusion.
Spanish: Strimvelis es para perfusión intravenosa.
English: The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
Spanish: La eficacia de Strimvelis fue evaluada en un estudio abierto de 3 años, prospectivo, en niños que no tenían un hermano con compatibilidad HLA como donante de células madre o no habían respondido adecuadamente al PEG-ADA, eran intolerantes o no tuvieron acceso a dicho tratamiento.
English: No immunogenicity testing has been conducted with Strimvelis.
Spanish: No se ha realizado ninguna prueba de inmunogenicidad con Strimvelis.
English: 3 days and 2 days before treatment
Spanish: 3 días y 2 días antes del tratamiento
English: Table 2 Rate of severe infections per person year of exposure (pivotal population)* Pre treatment
Spanish: Tabla 2 Tasa de infecciones graves por persona año de exposición (población pivotal)*
English: • if there was a problem at the time the cells were taken for making the medicine
Spanish: • si hubo algún problema en el momento en el que se tomaron las células para la fabricación del medicamento
English: The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Spanish: Esta reserva de células madre se recoge para su uso como tratamiento de rescate en caso de que existiera un error durante la fabricación del producto, fallo del trasplante o aplasia medular prolongada después del tratamiento con Strimvelis.
English: Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
Spanish: Los pacientes deben ser estrechamente vigilados ante la aparición de infecciones graves y oportunistas, parámetros de reconstitución inmune y la necesidad de administrar inmunoglobulina intravenosa de reemplazo (IgIV); en caso de falta de respuesta, se recomienda introducir otros tratamientos para el ADA-SCID bajo la supervisión de un médico.
English: No data from clinical studies are available regarding overdose of Strimvelis.
Spanish: No existen datos disponibles de estudios clínicos sobre la sobredosis de Strimvelis.
English: Post treatment
Spanish: Post-tratamiento
English: As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Spanish: Debido a que Strimvelis se administrará después del tratamiento previo de acondicionamiento con busulfano, las pacientes en edad fértil deben utilizar métodos anticonceptivos de barrera fiables durante la administración de Strimvelis y durante al menos 6 meses después.
English: Name and address of the manufacturer responsible for batch release MolMed SpA
Spanish: Nombre y dirección del fabricante responsable de la liberación de los lotes MolMed SpA
English: It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
Spanish: Se almacenarán, por si es necesario administrar al paciente células madre de reemplazo, en caso de que Strimvelis no se pueda administrar o si no funciona (ver “Cuándo no se puede realizar el tratamiento con Strimvelis” en la sección 2)
English: A completed product consent form is required prior to initiating treatment.
Spanish: Antes de iniciar el tratamiento se requiere completar un formulario de consentimiento informado.
English: No. of severe infections
Spanish: Nº de infecciones graves
English: The patient must be able to donate adequate CD34+ cells to deliver the minimum 4 million purified CD34+ cells/kg, required for manufacture of Strimvelis.
Spanish: El paciente debe ser capaz de donar un número suficiente de células CD34+ para aportar un mínimo de 4 millones de células CD34+ purificadas/kg, requeridas para la fabricación de Strimvelis.
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Spanish: Se deben seguir las pautas de bioseguridad locales (ver sección 4.2).
English: Long-term PEG-ADA (exceeding 3 months of continuous duration) was used by three subjects; two of these subjects subsequently received a sibling-matched stem cell transplant and one subject remained on chronic PEG-ADA treatment.
Spanish: El PEG-ADA a largo plazo (superior a 3 meses de duración continua) fue utilizado por tres sujetos; dos de estos sujetos posteriormente recibieron un trasplante de células madre de un donante emparentado y uno de los sujetos siguió en tratamiento crónico con PEG-ADA.
English: T-lymphocyte (CD3+) and NK (CD56+) cell counts improved following treatment with Strimvelis.
Spanish: Los recuentos de linfocitos-T (CD3+) y de células NK (CD56+) mejoraron después del tratamiento con Strimvelis.
English: CD34+ cells/kg:
Spanish: Células CD34+/kg:
English: 4.5 Interaction with other medicinal products and other forms of interaction
Spanish: 4.5 Interacción con otros medicamentos y otras formas de interacción No se han realizado estudios específicos sobre las posibles interacciones.
English: These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Spanish: Estas reacciones adversas autoinmunes fueron notificadas por los pacientes tras la terapia génica.
English: Effects on male and female fertility have not been evaluated in animal studies.
Spanish: En los estudios con animales, no se han evaluado los efectos sobre la fertilidad masculina y femenina.
English: About 15 to 30 minutes before treatment
Spanish: Entre 15 y 30 minutos antes del tratamiento
English: Treatment failure was observed in a patient treated in the clinical trials with <2 millions CD34+cell/kg.
Spanish: Se observó un fracaso del tratamiento en un paciente tratado en los ensayos clínicos con <2 millones de células CD34+/kg.
English: Pre-treatment conditioning
Spanish: Tratamiento previo de acondicionamiento
English: * Including data from one patient collected post intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation a Based on the entire pre-treatment period for severe infections (retrospectively collected), and the data collected at the baseline visit for T-lymphocytes.
Spanish: * Incluyendo los datos de un paciente recogidos después de la intervención con PEG-ADA (≥3 meses de tratamiento) o el trasplante de células madre hematopoyéticas a Basado en todo el período de pre-tratamiento para las infecciones graves (recogido retrospectivamente) y los datos de linfocitos-T recogidos en la visita inicial.
English: Store at 15-30°C.
Spanish: Conservar entre 15-30°C.
English: The median percentages of genetically modified cells in peripheral blood at one year and 3 years after treatment were 28% (range 6%-92%) and 30% (range 8%-101%) of CD19+, and 73% (range 20%-100%) and 67% (range 39%-82%) of CD3+ cells, respectively.
Spanish: Los porcentajes promedio de células genéticamente modificadas en sangre periférica al año y a los 3 años después del tratamiento fueron 28% (rango 6%-92%) y 30% (rango 8%-101%) de las células CD19+ y 73% (rango 20%-100%) y 67% (rango 39%-82%) de las células CD3+, respectivamente.
English: Guillain-Barré syndrome
Spanish: Síndrome de GuillainBarré
English: Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency web site: http://www.ema.europa.eu.
Spanish: La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu .
English: Patients who have previously tested positive for hepatitis C can be treated with Strimvelis, provided they demonstrate absence of ongoing infection using a nucleic acid test with a limit of quantification of ≤15 international units/ml.
Spanish: Se puede tratar con Strimvelis a los pacientes a los que se les haya hecho la prueba de la hepatitis C y hayan dado un resultado positivo, cuando se demuestre ausencia de infección en curso utilizando un test de ácidos nucleicos con un límite de cuantificación de ≤15 UI/ml.
English: Reproductive and developmental toxicity studies were not performed.
Spanish: No se realizaron estudios de toxicidad reproductiva ni del desarrollo.
English: T-lymphocyte (x106/l) n median (range) % subjects with venous RBC dAXP <100 nmol/ml after Strimvelisd n
Spanish: Linfocito-T (x106/l) n mediana (rango) % sujetos con RBC dAXP Venoso <100 nmol/ml despues de administrar Strimvelisd n
English: B cell function: All 12 subjects treated in the pivotal study were receiving IVIG therapy at the time of screening, and 7 subjects (58%) had discontinued IVIG use during 0-3 years follow-up after gene therapy.
Spanish: Función de la célula B: Los 12 sujetos tratados en el estudio pivotal estaban recibiendo terapia con IgIV en el momento del cribado y 7 sujetos (58%) habían interrumpido el uso de IgIV durante los 0-3 años de seguimiento después de la terapia génica.
English: About 4 to 5 days before treatment
Spanish: Aproximadamente de 4 a 5 días antes del tratamiento
English: The concentration is 1-10 million CD34+ cells/ml.
Spanish: La concentración es de 1-10 millones de células CD34+/ml.
English: • if the medicine got contaminated while it was being made
Spanish: • si el medicamento se contamina durante la fabricación
English: Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
Spanish: Strimvelis es una dispersión de células para perfusión de incolora a rosa de apariencia turbia a transparente, que se suministra en una o más bolsas de perfusión.
English: A transfusion administration set with filter should be used.
Spanish: Se debe utilizar un set con filtro para la administración de las transfusiones.
English: Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Spanish: Strimvelis está indicado exclusivamente para uso autólogo y nunca se debe administrar a pacientes que no sean el donante original de células CD34+.
English: • inflamed liver (autoimmune hepatitis)
Spanish: • inflamación de hígado (hepatitis autoinmune)
English: Non-interventional PASS: In order to investigate the long term safety and efficacy of Strimvelis gene therapy, the MAH should conduct and submit the results of a long term prospective, non-interventional follow up study using data from a registry of patients with adenosine deaminase severe combined immunodeficiency (ADA-SCID) treated with Strimvelis.
Spanish: Estudio observacional posautorización de seguridad (EPAS): Para investigar la seguridad a largo plazo y la eficacia de la terapia génica con Strimvelis, el TAC debe realizar y presentar los resultados a largo plazo del seguimiento prospectivo, estudio no intervencionista, usando los datos de un registro de pacientes con inmunodeficiencia combinada grave debido a la deficiencia de adenosin deaminasa (ADA-SCID) tratados con Strimvelis.
English: Strimvelis is used to treat ADA-SCID when there is no suitable match from a family member to donate stem cells from their bone marrow for a transplant.
Spanish: Strimvelis se usa para tratar el ADA-SCID cuando ningún miembro de la familia es compatible para donar las células madre de su médula ósea para un trasplante.
English: Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
Spanish: Strimvelis está indicado para el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencia combinada grave debida a la deficiencia de adenosin deaminasa (ADA-SCID), para los que no exista un donante de células madre compatible respecto a los antígenos leucocitarios humanos (HLA) (ver sección 4.2 y sección 4.4).
English: In some cases, it might not be possible to go ahead with the planned treatment with Strimvelis.
Spanish: Cuándo no se puede realizar el tratamiento con Strimvelis En algunos casos, puede no ser posible seguir adelante con el tratamiento planificado con Strimvelis.
English: Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
Spanish: Strimvelis se utiliza para tratar una afección grave llamada ADA-SCID (Síndrome de Inmunodeficiencia Combinada Grave por deficiencia de Adenosin Deaminasa).
English: Results at 3 years for patients treated within the pivotal study are presented in Table 1.
Spanish: En la Tabla 1 se presentan los resultados a los 3 años para los pacientes tratados en el estudio pivotal.
English: PHARMACEUTICAL FORM Dispersion for infusion.
Spanish: FORMA FARMACÉUTICA Y CONTENIDO DEL ENVASE Dispersión para perfusión.
English: Backup sample of stem cells collected to be stored as a backup (see above)
Spanish: Recogida de la muestra de rescate de células madre para ser guardada como una copia de seguridad (ver arriba)
English: Antineutrophil cytoplasmic antibody positive, smooth muscle antibody positive aAdverse reactions considered potentially related to busulfan conditioning
Spanish: Anticuerpos anticitoplasma de neutrófilos positivos, anticuerpos anti-músculo liso positivos a Reacciones adversas consideradas potencialmente relacionadas con el acondicionamiento con busulfano.
English: - are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - have or have had a type of cancer called leukaemia or myelodysplasia - have tested positive for HIV or some other infections (your doctor will advise you about this) - have already been treated with gene therapy
Spanish: Strimvelis no se debe administrar si usted (o su hijo): - es alérgico a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6) - tiene o ha tenido un tipo de cáncer llamado leucemia o mielodisplasia - su analítica ha dado positiva para el VIH o algunas otras infecciones (su médico le aconsejará sobre esto) - ya ha sido tratado con terapia génica.
English: Very common > 1/10 Common ≥1/100 to <1/10
Spanish: ≥1/100 a <1/10
English: Hypertensiona
Spanish: Hipertensióna
English: 67% (12 of 18) of Strimvelis treated patients had either autoimmune antibodies or other manifestations (e.g. autoimmune thrombocytopenia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis and Guillain-Barré syndrome) (see section 4.8).
Spanish: El 67% (12 de 18) de los pacientes tratados con Strimvelis tenían o anticuerpos autoinmunes u otras manifestaciones (por ejemplo, trombocitopenia autoinmune, anemia aplásica autoinmune, hepatitis autoinmune y síndrome de Guillain-Barré) (ver sección 4.8).
English: The educational materials should address the following safety concerns/key elements: Autoimmunity, Unsuccessful response to gene therapy, and Malignancy due to insertional oncogenesis (e.g. leukaemia, myelodysplasia).
Spanish: Los materiales informativos deben contener los siguentes aspectos de seguridad/elementos clave: autoinmunidad, respuesta fallida a terapia génica y malignidad debida a oncogénesis insercional (por ej. leucemia, mielodisplasia).