FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Swedish: Detta läkemedel har inte studerats på barn och ungdomar under 16 år; därför har inte säkerhet och effekt fastställts för denna åldersgrupp.
Finnish: Tätä lääkettä ei ole tutkittu lapsilla ja alle 16-vuotiailla nuorilla.
Swedish: Under den första perioden (18 månaders) randomiserades ERT-erfarna patienter till att byta från ERT till Galafold eller fortsätta med ERT.
Finnish: Ensimmäisen jakson aikana (18 kuukautta) entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneet potilaat oli satunnaistettu vaihtamaan entsyymikorvaushoito Galafoldiin tai jatkamaan entsyymikorvaushoitoa.
Swedish: - Övriga innehållsämnen är: Kapselinnehåll: Pregelatiniserad majsstärkelse och magnesiumstearat Kapselskal: Gelatin, titandioxid och indigotin Tryckfärg: Shellack, svart järnoxid och kaliumhydroxid
Finnish: Yksi kapseli sisältää migalastaattihydrokloridia, joka vastaa 123 mg:aa migalastaattia - Muut aineet ovat Kapselin sisältö: Esigelanoitu maissitärkkelys ja magnesiumstearaatti Kapselin kuori: Liivate, titaanidioksidi ja indigotiini Painomuste: Sellakka, musta rautaoksidi ja kaliumhydroksidi
Swedish: Tabell 3: Mutationer som inte är behochlingsbara med Galafold (migalastat)
Finnish: Taulukko 3: Mutaatiot, jotka eivät vastaa Galafold-hoitoon (migalastaatti)
Swedish: Njurfunktionen, ekokardiografiska parametrar och biokemiska markörer bör följas regelbundet (var 6:e månad) hos patienter som sätts in på eller växlar till Galafold.
Finnish: On suositeltavaa seurata munuaisten toimintaa, sydämen kaikukuvauksen parametreja ja biokemiallisia markkereita ajoittain (6 kuukauden välein) potilailla, joilla on aloitettu migalastaattihoito tai joiden lääkitykseksi on vaihdettu Galafold.
Swedish: Om du har tagit för stor mängd av Galafold Om du har tagit för många kapslar ska du sluta ta läkemedlet och kontakta läkare.
Finnish: Jos otat enemmän Galafoldia kuin sinun pitäisi, lopeta lääkkeen ottaminen heti ja ota yhteys lääkäriin.
Swedish: Mycket vanliga: kan förekomma hos fler än 1 av 10 personer • Huvudvärk
Finnish: Hyvin yleiset haittavaikutukset, joita saattaa aiheutua useammalle kuin yhdelle potilaalle kymmenestä:
Swedish: I den ERT-erfarna prövningen visade en analys av ett kombinerat kliniskt resultat bestående av renala, kardiella och cerebrovaskulära händelser, eller dödsfall, på en frekvens av händelser i Galafold-behandlingsgruppen på 29 procent jämfört med 44 procent i ERT-gruppen under 18 månader.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneita potilaita koskevan tutkimuksen 18 kuukauden hoitotulosten analyysissä, joka koski yhdistettyjä munuais-, sydän- ja aivoverisuonitapahtumia sekä kuolemia, Galafold-ryhmässä havaittujen tapahtumien yleisyys oli 29 prosenttia verrattuna entsyymikorvaushoitoryhmän 44 prosenttiin.
Swedish: Under den öppna förlängningen sågs statistiskt signifikanta (p<0,05) förbättringar från baseline på områdena diarré och matsmältningsbesvär, med en tendens mot förbättring inom förstoppning.
Finnish: Avoimessa jatkotutkimuksessa havaittiin tilastollisesti merkitsevää (p < 0,05) parantumista lähtötasosta ripulin ja ruoansulatusvaivojen osalta, ja ummetuksessakin nähtiin parannusta.
Swedish: Vanliga: kan förekomma hos upp till 1 av 10 personer
Finnish: Yleiset haittavaikutukset, joita saattaa aiheutua enintään yhdelle kymmenestä potilaalle:
Swedish: Hur du tar Galafold
Finnish: Miten Galafoldia otetaan
Swedish: Proteinsekvensförändring c.1A>C eller c.1A>T
Finnish: Proteiinisekvenssin muutos c.1A>C tai c.1A>T
Swedish: Behandling med Galafold ska sättas in och övervakas av specialistläkare med erfarenhet av diagnostik och behandling av Fabrys sjukdom.
Finnish: Galafold-hoidon saa aloittaa vain erikoislääkäri, jolla on kokemusta Fabryn taudin diagnosoinnista ja hoidosta, ja hänen on myös valvottava hoitoa.
Swedish: • Ökade halter av kreatinfosfokinas i blodprov
Finnish: • kreatiinikinaasin nousu verikokeissa
Swedish: Innehavare av godkännande för försäljning Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Finnish: Myyntiluvan haltija Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Swedish: Metabolism och utsöndringsvägar gör det inte troligt att en sänkt leverfunktion påverkar migalastats farmakokinetiska egenskaper.
Finnish: Aineenvaihdunta- ja eritysreittien perusteella ei ole odotettavissa, että maksan toiminnan väheneminen vaikuttaisi migalastaatin farmakokinetiikkaan.
Swedish: Galafold är inte indicerat för användning till patienter med icke-behandlingsbara mutationer (se avsnitt 5.1).
Finnish: Galafold ei ole tarkoitettu potilaille, joiden mutaatiot eivät vastaa hoitoon (ks. kohta 5.1).
Swedish: Den absoluta biotillgängligheten (AUC) för en enstaka oral dos om 150 mg migalastat-hydroklorid eller en enstaka 2 timmars 150 mg intravenös infusion var cirka 75 procent.
Finnish: Suun kautta otetun 150 mg:n migalastaattihydrokloridin kerta-annoksen tai yhden kaksi tuntia kestävän 150 mg:n laskimonsisäisen infuusion absoluuttinen hyötyosuus (AUC) oli noin 75 prosenttia.
Swedish: Aminosyramutationen (förändring av proteinsekvens) är som mest relevant när det gäller att bestämma tillgänglighet.Om det finns en dubbel mutation på samma kromosom (män och kvinnor) är patienten behandlingsbar om den dubbla mutationen finns i en post i tabell 2 (t.ex. D55V/Q57L).
Finnish: Jos samassa kromosomissa on kaksoismutaatio (miehillä ja naisilla), potilas vastaa hoitoon, jos kaksoismutaatio esiintyy yhdessä taulukon 2 kohdassa (esim. D55V/Q57L).
Swedish: Migalastat-exponering i plasma (AUC0-∞) och Cmax visade på dos-proportionerliga ökningar vid orala migalastat-hydroklorid-doser från 50 mg till 1 250 mg.
Finnish: Plasma-altistus migalastaatille (AUC0-∞) ja Cmax osoittivat, että arvot nousivat annossidonnaisesti, kun suun kautta otettu migalastaattihydrokloridiannos oli 50-1 250 mg.
Swedish: Migalastat-bindningen stabiliserar dessa mutanta former av -Gal A i det endoplasmatiska nätverket och underlättar transporten till lysosomerna.
Finnish: Migalastaatin sitoutuminen stabiloi nämä -Gal A:n mutanttimuodot solulimakalvostossa ja edistää niiden asianmukaista siirtymistä lysosomeihin.
Swedish: I den embryofetala toxicitetsstudien på kaniner och endast vid doser förknippade med maternell toxicitet observerades fynd såsom embryofetal död, minskad genomsnittlig fetal vikt, reducerad benbildning och något förhöjda incidenser av mindre skelettavvikelser.
Finnish: Kanien alkion ja sikiön toksisuustutkimuksissa sellaisia havaintoja kuin alkio- ja sikiökuolemia, sikiön keskipainon laskua, luutumisen viivästymistä ja hieman yleistynyttä vähäistä luuston poikkeavuutta, tehtiin ainoastaan silloin, kun annokset aiheuttivat toksisuutta emälle.
Swedish: Den genomsnittliga omfattningen av exponering för den marknadsförda Galafold-dosen på 123 mg varannan dag hos patienter som slutfört AT1001-041-studien var 3,57 (± 1,23) år (n = 85).
Finnish: Keskimääräinen altistus Galafoldin markkinoilla olevalle annokselle, yksi 123 mg:n kapseli kerran kahdessa vuorokaudessa, AT1001-041-tutkimuksessa oli 3,57 (± 1,23) vuotta (n=85).
Swedish: Hos patienter med behandlingsbara mutationer tenderade GL-3-halterna att minska i urin och i njurens interstitiella kapillärer.
Finnish: Potilailla, joilla oli hoitoon vastaavia mutaatioita, GL-3-pitoisuudet laskivat yleensä virtsassa ja munuaisten interstitiaalisissa hiussuonissa.
Swedish: Enligt begränsade data leder samadministrering av en enstaka dos av Galafold och en standardinfusion av enzymersättningsbehandling till en upp till 5 gånger större exponering för agalsidas.
Finnish: Vähäiset tiedot viittaavat siihen, että jos Galafoldin kerta-annos otetaan samaan aikaan kuin tavanomainen entsyymikorvaushoitoinfuusio, agalsidaasialtistuminen kasvaa enimmillään 5-kertaiseksi.
Swedish: Efter en enstaka oral dos om 150 mg migalastat-hydrokloridlösning var tiden till maximal plasmakoncentration cirka 3 timmar.
Finnish: 150 mg:n migalastaattihydrokloridiliuoksen kerta-annoksen jälkeen huippupitoisuus plasmassa saavutettiin noin kolmen tunnin kuluttua.
Swedish: Inga kliniskt signifikanta skillnader observerades under den initiala 6 månader långa placebokontrollerade perioden.
Finnish: Kliinisesti merkittäviä eroja ei havaittu alustavassa kuuden kuukauden lumekontrolloidussa tutkimusvaiheessa.
Swedish: Inga kliniskt signifikanta skillnader i LVMi observerades under den initiala 6 månader långa placebokontrollerade perioden.
Finnish: Kliinisesti merkittäviä eroja LVMi-arvoissa ei havaittu alustavassa kuuden kuukauden lumekontrolloidussa tutkimusvaiheessa.
Swedish: Denna enzymdefekt leder till onormala inlagringar av en fettsubstans som kallas globotriaosylceramid (GL-3) i njurarna, hjärtat och andra organ, vilket orsakar symtomen på Fabrys sjukdom.
Finnish: Tämä entsyymivirhe aiheuttaa rasva-aineen nimeltä globotriaosyyliseramiidi (GL-3) epänormaalia kerääntymistä munuaisiin, sydämeen ja muihin elimiin.
Swedish: Tabell 1: Biverkningar med Galafold i kliniska prövningar Klassificering av organsystem
Finnish: Taulukko 1: Kliinisissä tutkimuksissa ilmoitetut Galafoldin haittavaikutukset Elinluokka
Swedish: Proteinsekvensförändring
Finnish: Proteiinisekvenssin muutos
Swedish: Skillnaden i clearance mellan Fabry-patienter ≥ 65 år och de < 65 år var 20 procent, vilket inte ansågs kliniskt signifikant.
Finnish: Ero puhdistumassa vähintään 65-vuotiaiden ja alle 65-vuotiaiden Fabryn tautia sairastavien potilaiden välillä oli 20 prosenttia.
Swedish: Ät inte minst 2 timmar före och 2 timmar efter att du har tagit en dos.
Finnish: Älä syö ruokaa vähintään kahteen tuntiin ennen lääkkeen ottamista ja kahteen tuntiin sen jälkeen.
Swedish: Det finns begränsade data från användningen av Galafold hos gravida kvinnor.
Finnish: Galafoldin käytöstä raskaana olevilla naisilla on vain vähän tietoja.
Swedish: c.A1C eller c.A1T
Finnish: c.A1C tai c.A1T
Swedish: Ät inte minst 2 timmar före och 2 timmar efter intag av läkemedlet för att ge en fasteperiod på minst 4 timmar.
Finnish: Älä syö ruokaa vähintään kahteen tuntiin ennen lääkkeen ottamista ja kahteen tuntiin sen jälkeen, jotta paastoaika on vähintään neljä tuntia.
Swedish: Kapslarna ska sväljas hela.
Finnish: Kapselit on nieltävä kokonaisena.
Swedish: c.1018T>C eller c.1018T>A c.T1018C eller c.T1018A
Finnish: c.1018T>C tai c.1018T>A c.T1018C tai c.T1018A
Swedish: (dyspepsi)
Finnish: (dyspepsia)
Swedish: Patienter som randomiserats till placebo i stadium 1 och växlade till Galafold vid månad 6 (stadium 2) uppvisade också statistiskt signifikanta minskningar av interstitiella kapillära GL-3-inklusioner vid månad 12 (-0,33±0,15; -58 procent) (p=0,014).
Finnish: Myös potilailla, jotka satunnaistettiin lumeryhmään vaiheessa 1 ja joiden lääkitykseksi vaihdettiin Galafold kuukautena 6 (vaihe 2), interstitiaalisten hiussuonten GL-3-inkluusiot vähenivät tilastollisesti merkitsevästi kuukautena 12 (-0,33 ± 0,15; -58 %) (p = 0,014).
Swedish: Galafold 123 mg hårda kapslar
Finnish: Galafold 123 mg, kovat kapselit
Swedish: Ingen minskning av proteinuri sågs hos patienter som behandlades med Galafold.
Finnish: Galafold-hoitoa saaneilla potilailla ei havaittu proteiinivirtsaisuuden vähenemistä.
Swedish: Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar Opaka, blåa och vita hårda kapslar, märkta med "A1001" i svart färg och innehållande vitt till ljusbrunt pulver.
Finnish: Läpikuultamattomia sinivalkoisia kovia kapseleita, joissa lukee mustalla "A1001" ja jotka sisältävät valkoista tai vaaleanruskeaa jauhetta.
Swedish: Galafold 123 mg hårda kapslar migalastat
Finnish: Galafold 123 mg, kovat kapselit migalastaatti
Swedish: Galafold innehåller den aktiva substansen migalastat.
Finnish: Mitä Galafold sisältää - Vaikuttava aine on migalastaatti.
Swedish: Liknande fynd har noterats prekliniskt efter behandling med andra iminosockerarter (se avsnitt 5.3).
Finnish: Samankaltaisia havaintoja on tehty prekliinisesti muiden iminosokerihoitojen jälkeen (ks. kohta 5.3).
Swedish: Migalastat påverkade inte honråttors fertilitet.
Finnish: Migalastaatti ei vaikuttanut naarasrottien hedelmällisyyteen.
Swedish: c.G611A eller G612A
Finnish: c.G611A tai G612A
Swedish: Ta inte Galafold två dagar i sträck.
Finnish: Älä ota Galafoldia kahtena peräkkäisenä päivänä.
Swedish: Fabrys sjukdom orsakas av en brist på eller ett felaktigt enzym som kallas alfa-galaktosidas A (α-Gal A).
Finnish: Fabryn tauti johtuu siitä, että entsyymiä nimeltä α-galaktosidaasi A (α-Gal A) on liian vähän tai se on viallinen.
Swedish: Den första fas 3-prövningen (ATTRACT) var en randomiserad öppen aktiv komparator-prövning som utvärderade effekten och säkerheten av Galafold jämfört med enzymersättningsbehandling (ERT) (agalsidas beta, agalsidas alfa) hos 52 manliga och kvinnliga patienter med Fabrys sjukdom som behandlades med ERT före inträdet i prövningen och som har behandlingsbara mutationer (ERT-erfaren prövning).
Finnish: Tutkimuksessa arvioitiin Galafoldin tehoa ja turvallisuutta vertaamalla sitä entsyymikorvaushoitoon (ERT) (beeta-agalsidaasi, alfa-agalsidaasi) 52:lla Fabryn tautia sairastavalla mies- ja naispotilaalla, jotka saivat entsyymikorvaushoitoa ennen tutkimukseen osallistumista ja joilla oli hoitoon vastaavia mutaatioita (entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneita potilaita koskeva tutkimus).
Swedish: Enligt icke-kliniska studier finns ingen specifik fara för människor på grundval av endosstudier och studier med upprepad dosering, med undantag för övergående och fullständigt reversibel infertilitet hos hanråttor i samband med migalastat-behandling.
Finnish: Ei-kliiniset tutkimukset eivät kerta-annosta ja toistuvia annoksia koskevien tutkimusten perusteella viittaa erityiseen vaaraan ihmisille.
Swedish: The genomsnittliga årliga förändring i eGFRCKD-EPI hos patienter behandlade med Galafold i 30 månader var -1,72 ml/min/1,73 m (95-procentigt KI: -2,653, -0,782; n=31).
Finnish: eGFRCKD-EPI:n keskimääräinen muutos lähtötasosta vuodessa potilailla, joita hoidettiin 30 kuukauden ajan Galafoldilla, oli -1,72 ml/min/1,73 m2 (95 %:n luottamusväli: -2,653, -0,782; n = 31).
Swedish: I den ERT-naiva prövningen uppvisade Galafold statistiskt signifikanta minskningar av plasmakoncentrationerna av lyso-Gb3 och interstitiella kapillära GL-3-inklusioner i njuren hos patienter med behandlingsbara mutationer.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saamattomia potilaita koskevassa tutkimuksessa Galafold vähensi tilastollisesti merkitsevästi lyso-Gb3:n pitoisuutta plasmassa ja munuaisten interstitiaalisten hiussuonten GL-3-inkluusioita potilailla, joilla oli hoitoon vastaavia mutaatiota.
Swedish: OKÄND (del Exon3 och g.6736_11545del c.370-533_c.1290+277del
Finnish: g.6736_11545del c.370-533_c.1290+277del
Swedish: Efter i genomsnitt 3,4 års behandling var den genomsnittliga årliga förändringen i eGFRCKD-EPI -0,74 ml/min/1,73 m
Finnish: eGFRCKD-EPI:n keskimääräinen muutos vuodessa oli -0,40 ml/min/1,73 m
Swedish: Om patienten glömmer en dos ska patienten ta den glömda dosen av Galafold endast om det inte gått längre tid än 12 timmar efter tidpunkten då dosen skulle ha tagits.
Finnish: Jos päivän annos jää kokonaan väliin, potilaan on otettava väliin jäänyt Galafold-annos vain, mikäli normaalista annoksen ottoajasta on kulunut enintään 12 tuntia.
Swedish: Medan du tar Galafold kommer din läkare var 6:e månad att övervaka ditt tillstånd och kontrollera om läkemedlet verkar.
Finnish: Lääkäri seuraa Galafold-hoidon aikana tilaasi ja lääkkeen toimivuutta kuuden kuukauden välein.
Swedish: Skanna in nedanstående kod för att komma åt bipacksedeln.
Finnish: Pakkausselosteen saa näkyviin lukemalla seuraavan koodin.
Swedish: Patient-rapporterade resultat - Resultatskala för gastrointestinala symtom I den ERT-naiva prövningen visade analyser av resultatskalan för gastrointestinala symtom (Gastrointestinal Symptoms Rating Scale) att behandling med Galafold förknippades med statistiskt signifikanta (p<0,05) förbättringar jämfört med placebo från baseline till månad 6 när det gällde diarré, och inom reflux för patienter med symtom vid baseline.
Finnish: Potilaiden ilmoittama hoitotulos - maha-suolikanavan oireiden arviointiasteikko Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saamattomia potilaita koskevassa tutkimuksessa maha-suolikanavan oireiden arviointiasteikko osoitti, että Galafold-hoitoa saaneiden potilaiden ripuli- ja refluksioireet olivat parantuneet lähtötasosta kuukauteen 6 tilastollisesti merkitsevästi (p < 0,05) verrattuna lumelääkettä saaneisiin potilaisiin.
Swedish: Används före utgångsdatum som anges på kartongen och blisterförpackningen efter EXP. Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.
Finnish: Älä käytä tätä lääkettä kotelossa ja läpipainopakkauksessa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän EXP jälkeen.
Swedish: c.369+3_639+954del3129insT OKÄND (del Exon3 och g.6009_9741del
Finnish: c.369+3_639+954del3129insT TUNTEMATON (del Exon3 ja 4?)
Swedish: Tabell 2: Tabell över behandlingsbarhet med Galafold (migalastat)
Finnish: Taulukko 2: Galafold-hoitoon (migalastaatti) vastaavat mutaatiot
Swedish: c.611G>A eller 612G>A
Finnish: c.611G>A tai 612G>A
Swedish: Patienter som randomiserats till Galafold i stadium 1 uppvisade statistiskt signifikant större minskning (±SEM) i genomsnittlig interstitiell kapillär GL-3-deposition (-0,25±0,10; -39 procent) vid månad 6 jämfört med placebo (+0,07 ± 0,13; +14 procent) (p=0,008).
Finnish: Potilailla, jotka satunnaistettiin Galafold-ryhmään vaiheessa 1, GL-3:n keskimääräinen kertyminen interstitiaalisiin hiussuoniin väheni kuukautena 6 tilastollisesti merkitsevästi enemmän (± SEM) (-0,25 ± 0,10; -39 %) kuin lumeryhmässä (+0,07 ± 0,13; +14 %) (p = 0,008).
Swedish: c.140G>A eller 141G>A
Finnish: c.140G>A tai 141G>A
Swedish: Galafold ska tas varannan dag vid samma tid på dagen för att säkerställa högst möjliga nytta för patienten.
Finnish: Potilas saa parhaan mahdollisen hyödyn, kun Galafold otetaan samaan aikaan joka toinen päivä.
Swedish: c.G140A eller G141A
Finnish: c.G140A tai G141A
Swedish: g.2594_10904dup c.195-2500_999+197dup g.2934_6378del
Finnish: g.2594_10904dup c.195-2500_999+197dup
Swedish: c.T1147C eller c.C1149G eller c.C1149A
Finnish: c.T1147C tai c.C1149G tai c.C1149A
Swedish: c.712A>C eller c.714T>A eller c.714T>G
Finnish: c.712A>C tai c.714T>A tai c.714T>G
Swedish: Övergående och fullständigt reversibel infertilitet hos hanråttor förknippades med migalastat-behandling vid samtliga bedömda doser.
Finnish: Migalastaattihoitoon liittyi urosrottien väliaikaista, täysin palautuvaa hedelmättömyyttä kaikkia arvioituja annoksia käytettäessä.
Swedish: Nedsatt leverfunktion Ingen dosjustering av Galafold är nödvändig hos patienter med nedsatt leverfunktion (se avsnitt 5.2).
Finnish: Maksan vajaatoiminta Annosta ei tarvitse muuttaa maksan vajaatoimintaa sairastavilla potilailla (ks. kohta 5.2).
Swedish: Om det har gått längre tid än 12 timmar, ska patienten fortsätta att ta Galafold på den dag och tidpunkt som anges för nästa planerade dos enligt doseringsschemat.
Finnish: Mikäli annoksen ottoajasta on kulunut yli 12 tuntia, potilaan on otettava Galafoldia seuraavana suunnitelman mukaisena annoksen ottopäivänä normaaliin aikaan kerran kahdessa vuorokaudessa tapahtuvan annostuksen mukaisesti.
Swedish: c.A924T eller c.A924C
Finnish: c.A924T tai c.A924C
Swedish: c.A504C eller c.A504T
Finnish: c.A504C tai c.A504T
Swedish: Ålderseffekten utvärderades i en populationsfarmakokinetisk analys av migalastat-clearance i plasma i den ERT-naiva studiepopulationen.
Finnish: Iän vaikutusta arvioitiin potilasryhmän farmakokineettisessä analyysissä, jossa tutkittiin migalastaatin puhdistumaa plasmasta potilailla, jotka eivät olleet aiemmin saaneet entsyymikorvaushoitoa.
Swedish: c.504A>C eller c.504A>T
Finnish: c.504A>C tai c.504A>T
Swedish: Baserat på in vivo-data är migalastat ett substrat för UGT, som är en mindre elimineringsväg.
Finnish: In vivo -tietojen perusteella migalastaatti on UDP-glukuronyylitransferaasin (UGT) substraatti.
Swedish: g.10237_11932del/11933_12083i nv/12084_12097del g.>5.5kbdel to 3UTR
Finnish: g.10237_11932del/11933_12083i nv/12084_12097del
Swedish: Om det har gått längre tid än 12 timmar, ska du fortsätta att ta Galafold den dag och tidpunkt som anges för nästa planerade dos enligt doseringsschemat.
Finnish: Mikäli annoksen ottoajasta on kulunut yli 12 tuntia, ota Galafoldia seuraavana suunnitelman mukaisena annoksen ottopäivänä normaaliin aikaan kerran kahdessa päivässä tapahtuvan annostuksen mukaisesti.
Swedish: Vissa GLA-mutationer kan resultera i produktion av onormalt veckade och instabila mutantformer av α-Gal A. Migalastat är en eskorterande farmakologisk substans som är utformad för att selektivt och reversibelt binda med hög affinitet till de aktiva ställena på vissa mutanta former av -Gal A, dessa genotyper refereras till som behandlingsbara mutationer.
Finnish: Migalastaatti on farmakologinen kaitsija, joka sitoutuu selektiivisesti ja palautuvasti suurella affiniteetilla tiettyjen -Gal A:n mutanttimuotojen aktiivisin kohtiin.
Swedish: Fax: +353 (0) 1 588 6851 e-post: info@amicusrx.co.uk
Finnish: Puh/Tel: +353 (0) 1 588 6850 Faksi/Fax: +353 (0) 1 588 6851 sähköposti/e-mail: info@amicusrx.co.uk
Swedish: Proteinsekvensförändring c.1023A >C eller c.1023A>T c.A1023C eller c.A1023T
Finnish: c.1023A >C tai c.1023A>T c.A1023C tai c.A1023T
Swedish: Skriv ner datumet på blisterfodralet den första dagen du tar detta läkemedel från ett nytt blisterfodral.
Finnish: Kun otat ensimmäisen lääkkeen uudesta läpipainoliuskasta, kirjaa aloituspäivämäärä läpipainoliuskaan.
Swedish: I den ERT-naiva prövningen och öppna förlängningen förblev njurfunktionen stabil upp till 5 års behandling med Galafold.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saamattomia potilaita koskevassa tutkimuksessa ja avoimessa jatkotutkimuksessa munuaistoiminta pysyi vakaana, kun potilas sai Galafold-hoitoa enintään viiden vuoden ajan.
Swedish: c.T148C eller c.C150G eller c.C150A
Finnish: c.T148C tai c.C150G tai c.C150A F50L
Swedish: Tryckfärg Shellack Svart järndioxid Kaliumhydroxid
Finnish: Musta rautaoksidi Kaliumhydroksidi
Swedish: Liknande fynd har noterats prekliniskt efter behandling med andra iminosockerarter .
Finnish: Samankaltaisia havaintoja on tehty prekliinisesti muiden iminosokerihoitojen jälkeen.
Swedish: c.924A>T eller c.924A>C
Finnish: c.924A>T tai c.924A>C
Swedish: c.1045T>C eller c.1045T>A c.T1045C eller c.T1045A
Finnish: c.1045T>C tai c.1045T>A c.T1045C tai c.T1045A
Swedish: c.G412A eller c.G412C
Finnish: c.G412A tai c.G412C
Swedish: c.148T>C eller c.150C>G eller c.150C>A
Finnish: c.148T>C tai c.150C>G tai c.150C>A
Swedish: Fabrys sjukdom orsakad av mutationer i GLA-genen leder till brist på det lysosomala enzymet -galaktosidas A (-Gal A) som behövs för metabolismen av glykosfingolipidsubstrat (t.ex. GL-3, lyso-Gb3).
Finnish: Fabryn tautia aiheuttavat mutaatiot GLA-geenissä aiheuttavat lysosomaalisen entsyymin -galaktosidaasi A:n (-Gal A) puutetta.
Swedish: Migalastats farmakokinetiska egenskaper skiljde sig inte på något signifikant sätt mellan kvinnor och män.
Finnish: Migalastaatin farmakokineettiset ominaisuudet eivät poikenneet merkittävästi naisilla ja miehillä, jotka olivat terveitä vapaaehtoisia tai Fabryn tautia sairastavia potilaita.
Swedish: c.T70C eller c.T70A
Finnish: c.T70C tai c.T70A
Swedish: c.1147T>C eller c.1149C>G eller c.1149C>A
Finnish: c.1147T>C tai c.1149C>G tai c.1149C>A
Swedish: c.A124C eller c.A124T
Finnish: c.A124C tai c.A124T
Swedish: c.442A>C eller c.444T>A eller c.444T>G
Finnish: c.442A>C tai c.444T>A tai c.444T>G
Swedish: c.1095T>A eller c.1095T>G c.T1095A eller c.T1095G
Finnish: c.1095T>A tai c.1095T>G c.T1095A tai c.T1095G
Swedish: Studier har visat att migalastat utsöndras i mjölk hos lakterande råttor.
Finnish: Migalastaattia on kuitenkin osoitettu esiintyvän imettävien rottien maidossa.
Swedish: I lysersomerna återställer dissociationen av migalastat -Gal A-aktiviteten, vilket leder till nedbrytningen av GL-3 och relaterade substrat.
Finnish: Lysosomeissa migalastaatin dissosiaatio palauttaa -Gal A:n toiminnan.
Swedish: Index av vänsterkammarmassa (Left Ventricular Mass Index, LVMi) I den ERT-erfarna prövningen sågs en statistiskt signifikant minskning av LVMi (p< 0,05) efter 18 månaders behandling med Galafold.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneita potilaita koskevassa tutkimuksessa LVMi (p < 0,05) laski tilastollisesti merkitsevästi 18 kuukauden Galafold-hoidon jälkeen.