FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
German: Der Antragsteller hat Daten aus der wissenschaftlichen Literatur und Daten aus Studien vorgelegt, die an experimentellen Modellen durchgeführt wurden, darunter Vergleiche mit einem anderen zugelassenen Doxorubicin-Arzneimittel, Caelyx, das Doxorubicin in pegylierter liposomaler Form enthält.
Croatian: Podnositelj zahtjeva dostavio je podatke iz znanstvene literature i podatke iz ispitivanja u eksperimentalnim modelima, uključujući usporedbe s lijekom Caelyx, drugim odobrenim lijekom koji sadrži doksorubicin u pegiliranom liposomalnom obliku.
German: Dies bedeutet, dass Doxolipad einem bereits in der Europäischen Union zugelassenen „Referenzarzneimittel", Adriamycin, ähnlich sein sollte.
Croatian: To znači da je Doxolipad trebao biti sličan „referentnom lijeku" koji je već odobren u Europskoj uniji (EU) pod nazivom Adriamycin.
German: Doxolipad ist ein Arzneimittel gegen Krebs, das den Wirkstoff Doxorubicin enthält.
Croatian: Doxolipad je lijek protiv raka koji sadrži djelatnu tvar doksorubicin.
German: Das Unternehmen teilte dem CHMP mit, dass derzeit in der Europäischen Union keine klinischen Studien für Doxolipad durchgeführt werden.
Croatian: Tvrtka je obavijestila CHMP da nema kliničkih ispitivanja lijeka Doxolipad koja su u tijeku u EU-u.
German: Aus diesem Grund wurde stattdessen Caelyx verwendet.
Croatian: Stoga je provedeno ispitivanje lijeka Caelyx.
German: Davon ausgehend empfahl der CHMP, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Doxolipad zu versagen.
Croatian: Na temelju toga CHMP je preporučio da se odbije izdavanje odobrenja za stavljanje lijeka Doxolipad u promet.
German: Er wirkt, indem er störend auf die DNA in Zellen einwirkt und diese daran hindert, die DNA weiter zu kopieren und Eiweiße zu produzieren.
Croatian: Ta tvar ometa funkciju DNK-a u stanicama i time sprječava stvaranje novih kopija DNKa i proizvodnju bjelančevina.
German: Am 31. Januar 2019 nahm der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein negatives Gutachten an, in dem die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels Doxolipad, das zur Behandlung von Brust- und Eierstockkrebs vorgesehen war, empfohlen wurde.
Croatian: Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) donio je negativno mišljenje i preporučio odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Doxolipad, koji je namijenjen liječenju raka dojke i jajnika.
German: Aus diesem Grund war der CHMP der Auffassung, dass es nicht genügend Nachweise dafür gab, dass Doxolipad mit Caelyx bioäquivalent war, und dass nicht nachgewiesen werden konnte, dass der Nutzen von Doxolipad seine Risiken überwiegt.
Croatian: Stoga je CHMP smatrao da ne postoje dostatni dokazi koji bi pokazali da je lijek Doxolipad bioekvivalentan lijeku Caelyx te da nije moguće utvrditi da koristi od lijeka Doxolipad nadmašuju s njim povezane rizike.
German: In Doxolipad ist der Wirkstoff in „pegylierten Liposomen" (winzigen Fettkugeln, die mit einer Chemikalie namens Polyethylenglycol beschichtet sind) eingeschlossen.
Croatian: U lijeku Doxolipad smješten je u „pegiliranim liposomima" (sitne kuglice masti obložene kemijskom tvari koja se zove polietilenglikol).
German: Die Ergebnisse der Bioäquivalenzstudie zeigten, dass Doxolipad in Bezug auf „liposomverkapseltes Doxorubicin" mit Caelyx vergleichbar ist, sie konnten allerdings nicht nachweisen, dass die Menge an „freiem Doxorubicin" in beiden Arzneimitteln gleich ist.
Croatian: Rezultati ispitivanja bioekvivalentnosti pokazali su da je lijek Doxolipad usporediv s lijekom Caelyx u smislu doksorubicina smještenog u liposomima, no nije dokazano da je razina „slobodnog doksorubicina" ista kod oba lijeka.
German: Das Referenzarzneimittel für Doxolipad ist zwar Adriamycin, dieses konnte aber in der Bioäquivalenzstudie nicht verwendet werden, da Doxorubicin darin in anderer Form (nicht in pegylierten Liposomen eingeschlossen) enthalten ist.
Croatian: Iako je lijek Adriamycin referentni lijek za Doxolipad, nije se mogao koristiti u ispitivanju bioekvivalentnosti jer sadrži doksorubicin u drugačijem obliku (ne nalazi se u pegiliranim liposomima).
German: Es sollte als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene) erhältlich sein.
Croatian: Lijek je trebao biti dostupan kao koncentrat od kojeg se priprema otopina za intravensku infuziju (ukapavanje).
German: Der Unterschied zwischen den Produkten besteht darin, dass bei Doxolipad der Wirkstoff Doxorubicin in winzigen Fettkugeln, sogenannten Liposomen, eingeschlossen ist (weitere Einzelheiten dazu siehe unten).
Croatian: Razlika između tih dvaju lijekova je u tome da je djelatna tvar lijeka Doxolipad, doksorubicin, smještena unutar sitnih kuglica masti koje se zovu liposomi (više pojedinosti dostupno je u nastavku).
German: Der Wirkstoff in Doxolipad, Doxorubicin, ist ein zytotoxisches Arzneimittel, das zur Gruppe der „Anthracycline" gehört.
Croatian: Djelatna tvar u lijeku Doxolipad, doksorubicin, citotoksičan je lijek koji se ubraja u skupinu „antraciklina".
German: Ergebnis der erneuten Überprüfung
Croatian: Ishod ponovnog pregleda
German: 1. April 2016
Croatian: 1. travnja 2016.
German: Weitere Informationen zu der Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden finden Sie hier: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Croatian: Ovdje možete pronaći dodatne informacije o lijekovima za rijetke bolesti: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
German: Welche Unterlagen hat das Unternehmen zur Stützung seines Antrags vorgelegt?
Croatian: Koju je dokumentaciju tvrtka priložila zahtjevu?
German: Das Unternehmen, das die Genehmigung in der EU beantragte, ist Lucane Pharma.
Croatian: Tvrtka koja je podnijela zahtjev za davanje odobrenja u EU-u je Lucane Pharma.
German: Der Antragsteller beantragte eine erneute Überprüfung des Gutachtens.
Croatian: Podnositelj zahtjeva zatražio je ponovni pregled mišljenja.
German: Was ist Dropcys?
Croatian: Što je Dropcys?
German: Im Rahmen der erneuten Überprüfung untersuchte der CHMP erneut die vom Unternehmen bereitgestellten Daten.
Croatian: Tijekom ponovnog pregleda, CHMP je ponovno pregledao podatke tvrtke.
German: Der Ausschuss bestätigte das Gutachten, dass die Wirksamkeit von Dropcys bei der Behandlung von Hornhautablagerungen nicht hinreichend nachgewiesen wurde und dass ungelöste Fragen bezüglich der Formulierung und langfristigen Sicherheit und Sterilität des Arzneimittels bestehen.
Croatian: Odbor je potvrdio mišljenje da djelotvornost lijeka Dropcys u liječenju taloženja u rožnici nije dovoljno dokazana i da postoje neriješena pitanja u vezi s formulacijom i dugoročnom sigurnosti i sterilnosti lijeka.
German: Zudem hatte der CHMP Bedenken im Hinblick auf andere Inhaltsstoffe des Arzneimittels und auf deren Auswirkung auf die langfristige Sicherheit, insbesondere bei Kindern, sowie darauf, wie stabil und steril die Lösung nach der Zubereitung sein würde.
Croatian: Osim toga, CHMP je bio zabrinut u vezi s ostalim sastojcima lijeka, njihovim utjecajem na dugoročnu sigurnost, osobito kod djece, te u kojoj bi mjeri otopina ostala stabilna i sterilna nakon pripreme.
German: Nach Abwägung der Gründe für diesen Antrag überprüfte der CHMP das ursprüngliche Gutachten erneut und bestätigte am 1. April 2016 die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Croatian: Nakon razmatranja razloga za ovaj zahtjev, CHMP je ponovno ispitao prvotno mišljenje i potvrdio odbijanje davanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet dana 1. travnja 2016.
German: Wie sollte Dropcys wirken?
Croatian: Kako je Dropcys trebao djelovati?
German: Dropcys ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Mercaptaminhydrochlorid (auch als Cysteaminhydrochlorid bekannt) enthält.
Croatian: Dropcys je lijek koji sadrži djelatnu tvar merkaptamin hidroklorid (također poznat pod nazivom cisteamin hidroklorid).
German: Cystinose ist eine seltene Erbkrankheit, die durch die Ansammlung eines Stoffs verursacht wird, der Cystin genannt wird und der Kristalle innerhalb der Zellen, und zwar insbesondere der Zellen der Hornhaut und der Nieren, bildet.
Croatian: Cistinoza je rijetka nasljedna bolest uzrokovana nakupljanjem tvari koja se zove cistin, koja tvori kristale unutar stanica, posebno stanica u rožnici i bubrezima.
German: Da Mercaptamin bereits seit vielen Jahren zur Behandlung von Cystinose eingesetzt und allgemein medizinisch verwendet wird, legte der Antragsteller Daten aus der medizinischen Literatur vor, um den Antrag für Dropcys zu unterstützen.
Croatian: Budući da je merkaptamin dugi niz godina korišten za liječenje cistinoze i njegova je uporaba ustaljena, podnositelj zahtjeva iznio je podatke iz medicinske literature koji podupiru njegov zahtjev za Dropcys.
German: Der Aufbau von Cystinkristallen in den Zellen der Hornhaut kann die Augen schädigen und schwere Sehstörungen verursachen.
Croatian: Nagomilavanje cistinskih kristala unutar stanica rožnice može oštetiti oči i izazvati ozbiljne probleme s vidom.
German: Der CHMP war der Ansicht, dass die Studien aus der medizinischen Literatur, die zur Unterstützung des Antrags vorlegt wurden, unzureichend waren.
Croatian: CHMP je zaključio da su ispitivanja iz medicinske literature priložena kao potpora zahtjevu bila nedostatna.
German: Wofür sollte Dropcys angewendet werden?
Croatian: Za što se Dropcys trebao koristiti?
German: Arzneimittel, die Mercaptaminhydrochlorid enthalten, sind in der EU für eine orale Anwendung zur Behandlung von Cystinose zugelassen.
Croatian: Lijekovi koji sadrže merkaptamin hidroklorid odobreni su u EU-u za oralnu primjenu u liječenju cistinoze.
German: Das Unternehmen setzte den CHMP davon in Kenntnis, dass derzeit keine klinischen Studien oder „Compassionate-Use"-Programme mit Dropcys durchgeführt werden.
Croatian: Tvrtka je obavijestila CHMP da nema kliničkih ispitivanja ili programa milosrdnog davanja lijeka Dropcys koji su u tijeku.
German: Dropcys wurde am 15. Oktober 2014 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel") zur Behandlung von Cystinose ausgewiesen.
Croatian: Dropcys je 15. listopada 2014. označen kao lijek za rijetku bolest za liječenje cistinoze.
German: Daher bestätigte der CHMP seine zuvor erteilte Empfehlung, die Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels zu versagen.
Croatian: Stoga je CHMP potvrdio svoju prethodnu preporuku da se odbije davanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet.
German: Am 17. Dezember 2015 gab der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein negatives Gutachten ab und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen für das Arzneimittel Dropcys, das dafür vorgesehen ist, dem Aufbau der Aminosäure Cystin in der Hornhaut (der transparenten Schicht vor dem Augapfel) vorzubeugen sowie diesen zu behandeln.
Croatian: Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) donio je negativno mišljenje, uz preporuku za odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Dropcys, koji je namijenjen za sprječavanje i liječenje nagomilavanja aminokiseline cistina u rožnici (prozirni sloj ispred oka).
German: Ophthalmische (für die Augen vorgesehene) Formulierungen mit Mercaptamin werden lokal hergestellt und für die Behandlung von Augensymptomen angewendet.
Croatian: Oftalmološke formulacije (formulacije za oči) merkaptamina napravljene su za lokalnu uporabu i koriste se za tretiranje simptoma na očima.
German: Obwohl die Rolle von Mercaptamin-Augentropfen zur Behandlung von Hornhautablagerungen durch die Literatur, die gegenwärtigen klinischen Empfehlungen und ihre routinemäßige Anwendung in Krankenhauszubereitungen hinreichend belegt zu sein scheint, unterstützten nur wenige Daten die Wirksamkeit der in Dropcys verwendeten Mercaptaminkonzentration (0,1 %-Lösung).
Croatian: Iako se čini da literatura, postojeće kliničke preporuke i rutinsko korištenje u bolničkim pripravcima u dovoljnoj mjeri podupiru ulogu kapi za oko s merkaptaminom u liječenju taloženja u rožnici, priloženo je malo podataka koji podupiru djelotvornost koncentracije merkaptamina koja se nalazi u lijeku Dropcys (otopina u koncentraciji od 0,1 %).
German: Der CHMP war daher der Ansicht, dass der Nutzen von Dropcys gegenüber den Risiken nicht überwiegt, und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Croatian: Stoga je CHMP smatrao da koristi od lijeka Dropcys ne nadmašuju s njime povezane rizike te je preporučio da se odbije davanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet.
German: Der Wirkstoff in Dropcys, Mercaptaminhydrochlorid, sollte mit dem Cystin reagieren, um es aufzulösen und Stoffe zu bilden, die aus den Zellen entfernt werden können.
Croatian: Očekivalo se da će djelatna tvar u lijeku Dropcys, merkaptamin hidroklorid, reagirati s cistinom tako da ga otopi i da nastanu tvari koje mogu biti uklonjene iz stanice.
German: Durch die Anwendung des Arzneimittels im Auge sollte der Cystingehalt in den Hornhautzellen reduziert und somit das Ausmaß der Augenschädigung begrenzt werden.
Croatian: Očekivalo se da će se količina cistina u stanicama rožnice smanjiti pri primjeni lijeka u oko, što bi ograničilo stupanj oštećenja oka.
German: Dropcys sollte für die Vorbeugung und Behandlung von Cystinose in der Hornhaut angewendet werden.
Croatian: Dropcys se trebao koristiti za sprječavanje i liječenje cistinoze koja pogađa rožnicu.
German: Es sollte als Pulver und Lösungsmittel erhältlich sein, um eine Lösung für Augentropfen anzufertigen.
Croatian: Trebao je biti dostupan u obliku praška i otapala, za izradu otopina za kapi za oko.
German: Was waren die wesentlichen Bedenken, die den CHMP dazu veranlasst haben, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu versagen?
Croatian: Koji su glavni razlozi za zabrinutost CHMP-a rezultirali odbijanjem?
German: Januar 2018
Croatian: Dana 25. siječnja 2018.
German: Insgesamt legte das Unternehmen die Ergebnisse aus vier Hauptstudien vor, an denen insgesamt 588 Patienten teilnahmen.
Croatian: Tvrtka je dostavila rezultate iz četiriju glavnih ispitivanja koja su obuhvatila ukupno 588 bolesnika.
German: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26.
Croatian: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26. siječnja 2018.
German: Das Unternehmen kann innerhalb von 15 Tagen nach Erhalt der Benachrichtigung über dieses negative Gutachten um eine Überprüfung des Gutachtens ersuchen.
Croatian: Tvrtka može zatražiti ponovno ispitivanje mišljenja u roku od 15 dana od primitka obavijesti o ovom negativnom mišljenju.
German: Es sollte in Form von Kapseln zum Einnehmen erhältlich sein.
Croatian: Trebao je biti dostupan u obliku kapsula koje se uzimaju kroz usta.
German: Die Hauptindikatoren für die Wirksamkeit waren die Menge des produzierten Spermas und der Testosteronspiegel.
Croatian: Glavna mjerila djelotvornosti bile su količina proizvedene sperme i razine testosterona.
German: Das Unternehmen, das die Genehmigung beantragte, ist Renable Pharma Limited.
Croatian: Zahtjev za izdavanje odobrenja podnijela je tvrtka Renable Pharma Limited.
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von EnCyzix (Enclomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Croatian: Odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka EnCyzix (enklomifen) EMA/CHMP/54473/2018
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von EnCyzix (Enclomifen)
Croatian: Odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka EnCyzix (enklomifen)
German: Bei dieser Erkrankung funktionieren die Geschlechtsorgane (die Hoden von Männern) nicht richtig, was Symptome wie Unfruchtbarkeit, geringe Libido, Impotenz, geschwächte Knochen und Gewichtszunahme zur Folge hat.
Croatian: Kod ovog stanja spolni organi (testisi u muškaraca) ne funkcioniraju ispravno, što uzrokuje simptome kao što su neplodnost, niski libido, impotencija, oslabljene kosti i povećanje tjelesne mase.
German: Zusätzlich besteht bei dem Arzneimittel das Risiko einer venösen Thromboembolie (Probleme aufgrund der Bildung von Blutgerinnseln in den Venen).
Croatian: Nadalje, postoji rizik od venskog tromboembolizma (problema uslijed stvaranja krvnih ugrušaka u venama) zbog primjene lijeka.
German: EnCyzix war zur Anwendung bei übergewichtigen Männern mit einem Körpermasse-Index (KMI) von mindestens 25 kg/m2 bestimmt.
Croatian: Lijek EnCyzix trebao se primjenjivati u muškaraca s prekomjernom tjelesnom težinom u kojih je indeks tjelesne mase (BMI) najmanje 25 kg/m2.
German: Übergewichtige Männer mit hypogonadotropem Hypogonadismus produzieren zu viel von dem Hormon Östrogen.
Croatian: Muškarci s prekomjernom tjelesnom težinom koji boluju od hipogonadotropnog hipogonadizma proizvode previše hormona estrogena.
German: Dies stoppt die Freisetzung anderer Hormone, die als Gonadotrophine bezeichnet werden und die für die Hoden erforderlich sind, um Testosteron zu produzieren und eine normale Funktion aufzuweisen.
Croatian: To zaustavlja otpuštanje drugih hormona koji se nazivaju gonadotropinima, koji su potrebni kako bi testisi proizvodili testosteron i normalno funkcionirali.
German: Was ist EnCyzix?
Croatian: Što je EnCyzix?
German: Welche Konsequenzen hat diese Versagung für Patienten, die derzeit an klinischen Prüfungen bzw. „Compassionate-Use"-Programmen teilnehmen?
Croatian: Koje posljedice ima ovo odbijanje zahtjeva za bolesnike u kliničkim ispitivanjima ili u programima milosrdnog davanja lijekova?
German: Wie wirkt EnCyzix?
Croatian: Kako djeluje EnCyzix?
German: EnCyzix sollte zur Behandlung von hypogonadotropem Hypogonadismus bei Männern angewendet werden.
Croatian: EnCyzix se trebao koristiti za liječenje hipogonadotropnog hipogonadizma u muškaraca.
German: Wofür sollte EnCyzix angewendet werden?
Croatian: Za što se EnCyzix trebao koristiti?
German: EnCyzix ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Enclomifen enthält.
Croatian: EnCyzix je lijek koji sadrži djelatnu tvar enklomifen.
German: Der CHMP war daher der Ansicht, dass der Nutzen von EnCyzix gegenüber den Risiken nicht überwiegt, und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Croatian: Stoga je CHMP smatrao da koristi lijeka EnCyzix ne nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučio odbijanje izdavanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet.
German: Der CHMP stellte fest, dass die Studien für EnCyzix zwar einen Anstieg der Testosteronwerte belegten, dass jedoch nicht untersucht wurde, ob Symptome wie die Knochenstärke, Gewichtszunahme, Impotenz und Libido durch EnCyzix verbessert wurden.
Croatian: CHMP je primijetio da, iako su ispitivanja pokazala povećanje razine testosterona s lijekom EnCyzix, njima nije ispitivano može li EnCyzix povoljno djelovati na simptome kao što su čvrstoća kostiju, dobivanje na težini, impotencija i libido.
German: Die Patienten wurden mit EnCyzix oder mit Placebo (einer Scheinbehandlung) mit und ohne die Anwendung eines Testoterongels behandelt.
Croatian: Oni su primali EnCyzix ili placebo (prividno liječenje) uz primjenu testosteronskog gela i bez njegove primjene.
German: EnCyzix blockiert das überschüssige Östrogen und ermöglicht die Freisetzung von Gonadotrophinen und eine normale Hodenfunkton.
Croatian: Lijek EnCyzix blokira višak estrogena, čime omogućuje oslobađanje gonadotropina i normalnu funkciju testisa.
German: Das Unternehmen setzte den CHMP davon in Kenntnis, dass derzeit keine klinischen Studien oder „Compassionate-Use"-Programme mit EnCyzix durchgeführt werden.
Croatian: Tvrtka je obavijestila CHMP da nema kliničkih ispitivanja ili programa milosrdnog davanja lijeka EnCyzix koji su u tijeku.
German: Am 25. Januar 2018 verabschiedete der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein negatives Gutachten und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels EnCyzix, das zur Behandlung von hypogonadotropem Hypogonadismus bei Männern vorgesehen war.
Croatian: Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) donio je negativno mišljenje i preporučio odbijanje davanja odobrenja za stavljanje u promet lijeka EnCyzix, koji je namijenjen liječenju hipogonadotropnog hipogonadizma u muškaraca.
German: 21. September 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Croatian: EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
German: Was ist Exondys?
Croatian: Što je Exondys?
German: Sollten Sie an einer klinischen Studie teilnehmen und weitere Informationen zu Ihrer Behandlung benötigen, wenden Sie sich bitte an den Arzt, der Sie im Zuge der Studie behandelt.
Croatian: Ako sudjelujete u kliničkom ispitivanju te vam je potrebno više informacija o liječenju, obratite se liječniku koji vas liječi.
German: Wie wirkt Exondys?
Croatian: Kako djeluje Exondys?
German: Außerdem verglich das Unternehmen die Ergebnisse dieser Studien mit den Ergebnissen einer Reihe historischer Daten.
Croatian: Tvrtka je također usporedila rezultate tih ispitivanja s rezultatima iz nekoliko povijesnih izvora.
German: Die Methoden zum Vergleich der Ergebnisse der Hauptstudien mit historischen Daten waren nicht zufriedenstellend, um die Wirksamkeit des Arzneimittels nachzuweisen.
Croatian: Metode usporedbe rezultata glavnih ispitivanja s podatcima iz povijesnih izvora nisu bile zadovoljavajuće kako bi se pokazalo da je lijek učinkovit.
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von Exondys (Eteplirsen) EMA/621972/2018
Croatian: Odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von Exondys (Eteplirsen)
Croatian: Odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Exondys (eteplirsen)
German: Der Ausschuss ist der Ansicht, dass weitere Daten benötigt werden, um zu zeigen, dass die sehr geringen Mengen verkürzten Dystrophins, die infolge der Behandlung mit Exondys gebildet werden, dauerhafte Vorteile für den Patienten mit sich bringen.
Croatian: Odbor smatra da su potrebni dodatni podatci kako bi se pokazalo da vrlo male količine skraćenog distrofina proizvedenog kao rezultat liječenja lijekom Exondys donose dugotrajne koristi važne za bolesnika.
German: Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Veränderung der Entfernung, die ein Patient nach 24 Wochen Behandlung in einem 6 Minuten dauernden Test zu Fuß zurücklegen konnte.
Croatian: Glavna je mjera učinkovitosti bila promjena u prehodanoj udaljenosti tijekom šestominutnog testa hodanja nakon 24 tjedna.
German: Das Unternehmen legte die Ergebnisse von zwei Hauptstudien vor, an denen 12 Jungen mit DMD im Alter von 7 bis 13 Jahren teilnahmen, die eine Genmutation hatten, die ein Überspringen von Exon 51 ermöglicht.
Croatian: Tvrtka je dostavila rezultate dvaju glavnih ispitivanja u kojima je sudjelovalo 12 dječaka u dobi od 7 do 13 godina s DMD-om koji su imali genetsku mutaciju pogodnu za preskakanje eksona 51.
German: Das Unternehmen AVI Biopharma International Ltd., das den Antrag auf Genehmigung für das Inverkehrbringen gestellt hatte, beantragte am 1. Juni 2018 eine Überprüfung der Stellungnahme des CHMP.
Croatian: Tvrtka koja je podnijela zahtjev za odobrenje, AVI Biopharma International Ltd, zatražila je 1. lipnja 2018. preispitivanje mišljenja CHMP-a.
German: Wofür sollte Exondys angewendet werden?
Croatian: Za što se Exondys trebao koristiti?
German: Exondys sollte zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne (DMD) bei Patienten ab einem Alter von 4 Jahren mit Mutation (Veränderung) im DMD-Gen, das eine Behandlung mit „Überspringen von Exon 51" ermöglicht, verwendet werden.
Croatian: Exondys se trebao primjenjivati za liječenje Duchenneove mišićne distrofije (DMD) u bolesnika starijih od četiri godine s mutacijom (promjenom) DMD gena koja omogućuje liječenje koje uključuje „preskakanje eksona 51".
German: Nach Abwägung der Gründe für dieses Ersuchen überprüfte der CHMP das Gutachten erneut und bestätigte am 20. September 2018 die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Croatian: Nakon razmatranja razloga za ovaj zahtjev CHMP je preispitao prvotno mišljenje i potvrdio odbijanje izdavanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet 20. rujna 2018.
German: Es sollte als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene) erhältlich sein.
Croatian: Trebao je biti dostupan kao koncentrat za otopinu za infuziju (drip) u venu.