FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: Il CHMP temeva che lo studio principale, in cui Tyverb era stato confrontato con placebo, non consentisse al comitato di trarre conclusioni su Tyverb rispetto ad altre terapie autorizzate.
Swedish: CHMP hyste betänkligheter över att huvudstudien, där Tyverb jämfördes med placebo, inte gjorde det möjligt för kommittén att dra någon slutsats om hur Tyverb står sig i jämförelse med andra godkända behandlingar.
Italian: La ditta ha presentato dati provenienti da uno studio principale cui hanno partecipato complessivamente 444 pazienti con carcinoma mammario metastatico con iperespressione di HER2.
Swedish: Företaget lade fram data från en huvudstudie med sammanlagt 444 patienter som hade metastatisk bröstcancer som uttryckte stora mängder HER2.
Italian: Quali sono i motivi invocati dalla ditta per il ritiro della domanda?
Swedish: Vilka skäl angav företaget till att återkalla sin ansökan?
Italian: Il 15 febbraio 2012 Glaxo Group Ltd. ha notificato ufficialmente al comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) l'intenzione di ritirare la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per Tyverb, per il trattamento del carcinoma mammario metastatico in combinazione con placlitaxel.
Swedish: Den 15 februari 2012 underrättade Glaxo Group Ltd officiellt Kommittén för humanläkemedel (CHMP) om att de önskar återkalla sin ansökan om ändring av godkännandet för försäljning av Tyverb så att detta även omfattar användning i kombination med paklitaxel för behandling av metastaserande bröstcancer.
Italian: In particolare, il comitato non poteva escludere la possibilità che Tyverb assunto in associazione a paclitaxel avesse un'efficacia inferiore rispetto alla terapia standard (trastuzumab e paclitaxel).
Swedish: Kommittén kunde i synnerhet inte utesluta möjligheten att Tyverb i kombination med paklitaxel är underlägset standardbehandlingen, trastuzumab plus paklitaxel.
Italian: Il principale indicatore dell'efficacia era la sopravvivenza generale.
Swedish: Huvudmåttet på effekt var total överlevnad (den tid som patienterna levde).
Italian: A questo punto il CHMP aveva valutato la documentazione presentata dalla ditta e aveva formulato una serie di domande.
Swedish: Detta innebär att CHMP hade utvärderat den dokumentation som företaget lämnat in och sammanställt en frågelista.
Italian: Al momento del ritiro il CHMP stava esaminando le risposte fornite dalla ditta alle domande.
Swedish: Vid tidpunkten för återkallandet höll CHMP på att utvärdera företagets svar på frågorna.
Italian: Lapatinib, il principio attivo contenuto in Tyverb, appartiene a una classe di medicinali denominati inibitori delle protein chinasi.
Swedish: Den aktiva substansen i Tyverb, lapatinib, tillhör en grupp läkemedel som kallas proteinkinashämmare.
Italian: L'azione di Tyverb in associazione a paclitaxel dovrebbe essere uguale a quella dell'indicazione esistente.
Swedish: Tyverb i kombination med paklitaxel förväntas verka på samma sätt som det gör vid dess befintliga indikation.
Italian: La ditta ha informato il CHMP che non vi sono conseguenze per i pazienti attualmente inseriti in studi clinici con Tyverb.
Swedish: Företaget informerade CHMP om att återkallandet inte får några följder denna gång för patienter som just nu deltar i kliniska prövningar med Tyverb.
Italian: Come dovrebbe agire Tyverb?
Swedish: Hur var det tänkt att Tyverb skulle verka?
Italian: Nella lettera con cui notifica all'Agenzia il ritiro della domanda, la ditta dichiarava di avere deciso di ritirare la domanda a fronte del giudizio del CHMP secondo cui l'assenza di uno studio che confrontasse Tyverb con un'altra terapia ostacolava la corretta valutazione del rapporto rischi/benefici per i pazienti europei relativamente all'indicazione oggetto della domanda.
Swedish: I företagets skrivelse för att meddela myndigheten om att det återkallade sin ansökan angav företaget att dess beslut att återkalla ansökan utgick från CHMP:s bedömning att avsaknaden av en studie där Tyverb jämförs med en annan behandling hindrade en korrekt bedömning av nytta-riskförhållandet för europeiska patienter vid den ansökta indikationen.
Italian: Tyverb è usato in associazione a capecitabina o a un inibitore dell'aromatasi (altri due medicinali antitumorali) nel trattamento di pazienti affette da carcinoma mammario che "esprime" importanti quantitativi di HER2.
Swedish: Tyverb används i kombination med kapecitabin eller en aromatashämmare (andra cancerläkemedel) för att behandla patienter med bröstcancer som har visat sig "uttrycka" stora mängder HER2.
Italian: Lo studio metteva a confronto Tyverb con un placebo (sostanza priva di effetti sull'organismo), entrambi somministrati in combinazione con paclitaxel.
Swedish: Studien jämförde Tyverb med placebo (overksam behandling), där båda togs tillsammans med paklitaxel.
Italian: Tyverb avrebbe dovuto essere usato anche in combinazione con paclitaxel (un altro medicinale antitumorale) nel trattamento di pazienti con carcinoma mammario metastatico con eccessiva espressione di HER2.
Swedish: Tyverb skulle också användas i kombination med paklitaxel (ett annat cancerläkemedel) för behandling av patienter med metastaserande bröstcancer vars tumörer överuttrycker HER2.
Italian: Ciò significa che il tumore produce sulla superficie delle cellule tumorali grandi quantità di una proteina specifica, HER2 (altresì detta ErbB2).
Swedish: Detta innebär att cancern framställer ett särskilt protein som kallas HER2 (också känt som ErbB2) i stora mängder på tumörcellernas ytor.
Italian: In base all'esame dei dati e delle risposte fornite dalla ditta all'elenco di domande poste dal CHMP, al momento del ritiro della domanda, il CHMP aveva alcuni dubbi e aveva espresso il parere provvisorio che Tyverb non potesse essere autorizzato in associazione a paclitaxel per il trattamento del carcinoma mammario metastatico.
Swedish: Efter genomgång av de inlämnade uppgifterna och företagets svar på CHMP:s frågelistor vid tiden för återkallandet hyste CHMP betänkligheter och ansåg preliminärt att Tyverb inte skulle ha kunnat godkännas för användning i kombination med paklitaxel för behandling av metastatisk bröstcancer.
Italian: Pertanto, al momento del ritiro della domanda, il CHMP riteneva che la ditta non avesse risposto ai suoi dubbi e che non fosse possibile valutare adeguatamente il rapporto rischi/benefici di Tyverb in associazione a paclitaxel nel trattamento del carcinoma mammario metastatico.
Swedish: Vid tidpunkten för återkallandet ansåg CHMP därför att företaget inte hade bemött dess betänkligheter och att ingen ordentlig bedömning kunde göras av nytta-riskförhållandet för Tyverb i kombination med paklitaxel för behandling av metastaserande bröstcancer.
Italian: 26 luglio 2012
Swedish: 26 juli 2012
Italian: La versione completa della relazione pubblica europea di valutazione per Velcade è disponibile sul sito Internet dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Swedish: Sammanfattningen av det offentliga europeiska utredningsprotokollet för Velcade finns i sin helhet på myndighetens webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Italian: La principale misura di efficacia è stata la sopravvivenza senza progressione (il tempo durante il quale i pazienti sono vissuti senza che la malattia peggiorasse).
Swedish: Det primära effektmåttet var progressionsfri överlevnad (hur länge patienterna levde utan att sjukdomen förvärrades).
Italian: Il CHMP aveva dubbi in merito alla metodologia utilizzata per analizzare i risultati, che comportava incertezze sulla portata degli effetti riscontrati.
Swedish: CHMP hyste betänkligheter avseende den metodik som hade använts för att analysera resultaten, som innebar att vissa osäkerheter kvarstod när det gällde den observerade effekten.
Italian: Il comitato riteneva che probabilmente tale differenza non fosse significativa e non era convinto del fatto che fosse stato individuato un sottogruppo di pazienti che potesse beneficiare maggiormente dell'associazione di Velcade e rituximab.
Swedish: Kommittén ansåg att denna skillnad sannolikt inte var relevant och var inte övertygad om att en undergrupp patienter hade identifierats som kunde ha större nytta av ett tillägg av Velcade till rituximab.
Italian: Non vi sono conseguenze per l'uso di Velcade nella sua indicazione autorizzata.
Swedish: Återkallandet får inga följder för användningen av Velcade vid dess godkända indikationer.
Italian: Velcade è un medicinale somministrato per iniezione contenente il principio attivo bortezomib.
Swedish: Velcade är ett läkemedel som ges som en injektion innehållande den aktiva substansen bortezomib.
Italian: Quando le proteine contenute nelle cellule tumorali, come quelle che controllano la crescita cellulare, non sono degradate si verifica un arresto del ciclo cellulare e la morte della cellula.
Swedish: När proteiner i cancerceller, t.ex. de som reglerar cellernas tillväxt, inte bryts ned påverkar det cancercellerna så att de slutligen dör.
Italian: Per che cosa avrebbe dovuto essere usato Velcade?
Swedish: Vad skulle Velcade användas för?
Italian: La lettera di notifica del ritiro è consultabile qui.
Swedish: Skrivelsen finns här.
Italian: Il CHPM ha contestato la rilevanza dei risultati dello studio che mostrava che, complessivamente, i pazienti trattati con Velcade in associazione con rituximab hanno vissuto in media per 1,8 mesi più a lungo senza peggioramento della malattia rispetto ai pazienti trattati con rituximab in monoterapia (12,8 mesi rispetto a 11 mesi).
Swedish: CHMP ifrågasatte relevansen av studieresultaten som helhet, som visade att patienter behandlade med Velcade plus rituximab levde utan att sjukdomen förvärrades i genomsnitt 1,8 månader längre än patienter som behandlades med enbart rituximab (12,8 månader jämfört med 11 månader).
Italian: La domanda è stata ritirata dopo che il CHMP aveva valutato la documentazione fornita dalla ditta e aveva formulato una serie di domande.
Swedish: Ansökan drogs tillbaka efter att CHMP hade utvärderat den dokumentation som företaget hade lämnat in och sammanställt en frågelista.
Italian: La ditta ha informato il CHMP che non vi saranno conseguenze per i pazienti attualmente inseriti in studi clinici con Velcade.
Swedish: Företaget har informerat CHMP om att beslutet inte får några följder för patienter som för närvarande deltar i kliniska prövningar med Velcade.
Italian: Che cosa succede nel caso di Velcade usato per il trattamento del mieloma multiplo?
Swedish: Vad händer med Velcade för behandling av multipelt myelom?
Italian: Velcade avrebbe dovuto essere usato anche per il linfoma non Hodgkin follicolare, ovvero un tumore del tessuto linfatico (parte del sistema immunitario) che colpisce un tipo di globuli bianchi detti "linfociti B" o "cellule B", in associazione con un altro medicinale denominato rituximab in pazienti in cui la malattia è ricomparsa dopo il trattamento (recidiva).
Swedish: Velcade förväntades också användas vid follikulärt non-Hodgkin-lymfom (en cancer i lymfvävnad, som utgör en del av immunsystemet), som påverkar en typ av vita blodkroppar, de s.k. B-lymfocyterna eller B-cellerna, i kombination med ett annat läkemedel, rituximab, för patienter vars sjukdom hade relapserat (återkommit efter behandling).
Italian: Nella sua lettera ufficiale, la ditta affermava che la sua decisione di ritirare la domanda era motivata dal parere del CHMP secondo cui i dati forniti non consentivano di concludere che il rapporto rischi/benefici fosse positivo.
Swedish: I sin officiella skrivelse angav företaget att man hade beslutat att återkalla ansökan eftersom CHMP ansåg att de data som lämnats in inte gav stöd för ett positivt nytta-riskförhållande.
Italian: Viene inoltre somministrato in monoterapia ai pazienti in cui la malattia è in progressione, che abbiano già ricevuto almeno una precedente linea di trattamento senza risultati soddisfacenti e che siano già stati sottoposti o non siano candidabili a trapianto di midollo osseo.
Swedish: Det ges också som enda läkemedel till patienter vars sjukdom är progressiv och som inte har svarat på minst en behandling och redan har genomgått eller inte kan genomgå en benmärgstransplantation.
Italian: Nel linfoma non Hodgkin follicolare recidivante, Velcade avrebbe dovuto agire analogamente all'indicazione terapeutica esistente.
Swedish: Vid relapserande follikulärt non-Hodgkin-lymfom förväntades Velcade verka på samma sätt som vid de befintliga indikationerna.
Italian: Il CHMP temeva inoltre che l'associazione di Velcade e rituximab causasse maggiori effetti indesiderati rispetto a rituximab in monoterapia.
Swedish: CHMP hyste också betänkligheter om att kombinationen av Velcade och rituximab orsakade fler biverkningar än enbart rituximab.
Italian: Viene somministrato in associazione con melfalan e prednisone (altri medicinali indicati nel mieloma multiplo) a pazienti non trattati in precedenza e non candidabili a chemioterapia ad alte dosi, con trapianto di midollo osseo.
Swedish: Det ges i kombination med melfalan och prednison (andra läkemedel för behandling av multipelt myelom) till patienter som har behandlats tidigare och inte är lämpliga för högdoskemoterapi i kombination med benmärgstransplantation.
Italian: Pertanto, al momento del ritiro della domanda, il CHMP riteneva che i benefici di Velcade nel trattamento del linfoma non Hodgkin follicolare recidivante non fossero superiori ai suoi rischi.
Swedish: Vid tidpunkten för återkallandet ansåg CHMP därför att nyttan med Velcade vid behandling av relapserande follikulärt non-Hodgkin-lymfom inte var större än riskerna.
Italian: In base all'esame dei dati e delle risposte fornite dalla ditta alle domande del CHMP, al momento del ritiro della domanda, il CHMP aveva alcuni dubbi ed era provvisoriamente del parere che Velcade non potesse essere autorizzato per il trattamento dei pazienti con linfoma non Hodgkin follicolare recidivante.
Swedish: Efter genomgång av de inlämnade uppgifterna och företagets svar på CHMP:s frågelista hyste CHMP vid tidpunkten för återkallandet vissa betänkligheter och ansåg preliminärt att Velcade inte skulle ha kunnat godkännas för behandling av patienter med relapserande follikulärt non-Hodgkin-lymfom.
Italian: Come avrebbe dovuto agire Velcade?
Swedish: Hur var det tänkt att Velcade skulle verka?
Italian: Il principio attivo di Velcade, bortezomib, è un inibitore del proteasoma, un meccanismo presente all'interno delle cellule che degrada le proteine non più necessarie, ovvero ne blocca l'attività.
Swedish: Den blockerar proteasomerna, ett system inne i cellerna som bryter ned proteiner som inte behövs längre.
Italian: È stato autorizzato nell'UE dall'aprile 2004 ed è usato per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo (un tumore delle cellule plasmatiche presenti nel midollo osseo).
Swedish: Det används för att behandla patienter med multipelt myelom (en cancer i benmärgens plasmaceller).
Italian: Il 2 luglio 2012, Janssen-Cilag International N.V ha notificato ufficialmente al comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) la sua intenzione di ritirare la domanda di modifica dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Velcade, che ne avrebbe esteso l'uso ai pazienti affetti da linfoma non Hodgkin follicolare recidivante.
Swedish: officiellt Europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för humanläkemedel (CHMP) om att de önskar återkalla sin ansökan om ändring av godkännandet för försäljning av Velcade, vars användning skulle ha utökats till patienter med relapserande follikulärt non-Hodgkin-lymfom.
Italian: Che cos'è Velcade?
Swedish: Vad är Velcade?
Italian: Il richiedente ha presentato i risultati di uno studio che ha coinvolto 676 pazienti con linfoma non Hodgkin follicolare recidivante o con progressione nonostante un procedente trattamento, volto a valutare gli effetti dell'uso di Velcade in associazione con rituximab rispetto all'uso di rituximab in monoterapia in tali pazienti.
Swedish: Sökanden presenterade resultat från en studie med 676 patienter med follikulärt non-Hodgkin-lymfom som hade relapserat eller progredierat trots tidigare behandling.
Italian: Dopo la valutazione da parte del CHMP delle risposte della ditta alla prima serie di domande, alcuni problemi erano rimasti irrisolti.
Swedish: Vissa frågetecken kvarstod när CHMP hade bedömt företagets svar på första omgången frågor.
Italian: Ref. EMEA/186550/2008
Swedish: EMEA/186570/2008
Italian: DOMANDE E RISPOSTE SUL RITIRO DELLA DOMANDA DI MODIFICA DELL'AUTORIZZAZIONE ALL'IMMISSIONE IN COMMERCIO per ZAVESCA
Swedish: FRÅGOR OCH SVAR OM ÅTERKALLANDET AV ANSÖKAN OM ÄNDRING AV GODKÄNNANDET FÖR FÖRSÄLJNING för ZAVESCA
Italian: Londra, 19 marzo 2008 Doc.
Swedish: London den 19 mars 2008 Ref.dok.
Italian: Sono pervenuti i dati relativi a 23 pazienti.
Swedish: Informationen erhölls från 23 patienter.
Italian: Denominazione comune internazionale (DCI): miglustat
Swedish: Internationellt generiskt namn (INN): miglustat
Italian: Il medicinale è stato inoltre studiato su 12 pazienti di età inferiore ai 12 anni.
Swedish: Dessutom undersöktes läkemedlet hos 12 patienter som var yngre än 12 år.
Italian: La malattia può esitare in demenza e generalmente porta alla morte prima del raggiungimento dell'età adulta.
Swedish: Sjukdomen kan leda till demens och är vanligtvis dödlig innan patienten når vuxen ålder.
Italian: Gli effetti di Zavesca sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani.
Swedish: Effekterna av Zavesca prövades först i olika experimentmodeller innan de studerades på människor.
Italian: La ditta aveva chiesto un riesame del parere negativo, che non era ancora stato ultimato quando la domanda è stata ritirata.
Swedish: Företaget hade begärt en förnyad prövning av det negativa yttrandet, men denna hade inte slutförts när företaget drog tillbaka sin ansökan.
Italian: Che cos'è Zavesca?
Swedish: Vad är Zavesca?
Italian: Clicca qui per ulteriori informazioni sull'esito di tale domanda.
Swedish: Se här information om utfallet av denna ansökan.
Italian: La lettera con cui la ditta informa l'EMEA del ritiro della domanda è disponibile qui.
Swedish: Företagets skrivelse till EMEA om sin önskan att dra tillbaka sin ansökan finns här.
Italian: Le persone inserite in uno studio clinico o in un programma di uso compassionevole che abbiano bisogno di maggiori informazioni sul loro trattamento sono pregate di rivolgersi al medico che le sta trattando.
Swedish: Om du deltar i en klinisk prövning eller ett humanitärt program och behöver mer information om din behandling ska du kontakta den läkare som har hand om din behandling.
Italian: I sintomi sono una progressiva perdita della coordinazione, movimento saccadico (rapido) degli occhi che può portare a problemi della vista, ritardo nello sviluppo, difficoltà nella deglutizione, aumento del tono muscolare, convulsioni e difficoltà nell'apprendimento.
Swedish: Exempel på symtom är gradvis försämrad koordination, problem med sackadiska (snabba) ögonrörelser som kan orsaka nedsatt syn, försenad utveckling, svårigheter att svälja, ökad muskeldefinition, anfall och inlärningssvårigheter.
Italian: Il parametro principale dell'efficacia era costituito dalla velocità dei movimenti saccadici orizzontali degli occhi dopo un anno di trattamento.
Swedish: Det viktigaste måttet på effekt var förändringen av den hastighet med vilken patienterna gjorde sackadiska horisontella ögonrörelser efter ett års behandling.
Italian: Zavesca è una capsula rigida di colore bianco contenente il principio attivo miglustat.
Swedish: Zavesca är en hård vit kapsel som innehåller den aktiva substansen miglustat.
Italian: Non vi è alcuna conseguenza per l'uso di Zavesca nell'indicazione approvata, rimanendo per questa invariato il rapporto rischi/benefici.
Swedish: Ingenting händer med användningen av Zavesca för den indikation för vilken läkemedlet redan är godkänt och för vilken förhållandet mellan risk och nytta är oförändrat.
Italian: Per che cosa avrebbe dovuto essere usato Zavesca?
Swedish: Vad skulle Zavesca användas för?
Italian: Per questo medicinale è stata successivamente presentata all'EMEA una nuova domanda di autorizzazione all'immissione in commercio.
Swedish: Man har igen ansökt hos EMEA om godkännande för denna produkt.
Italian: Quali sono le conseguenze per Zavesca per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1?
Swedish: Vad händer med Zavesca för behandling av Gauchers sjukdom typ 1?
Italian: Zavesca è stato inoltre messo in relazione ad effetti indesiderati a carico dello stomaco e dell'intestino nonché a casi di perdita di peso e trombocitopenia (bassa conta delle piastrine nel sangue).
Swedish: Zavesca sammankopplades dessutom med biverkningar som påverkar magen och tarmen, samt viktminskning och trombocytopeni (lågt antal blodplättar).
Italian: La ditta ha inoltre presentato ulteriori dati provenienti da un'indagine internazionale condotta su pazienti affetti dalla malattia di Niemann Pick di tipo C trattati con il miglustat al di fuori dello studio principale.
Swedish: Företaget lade också fram ytterligare information från en världsomfattande studie av patienter med Niemann-Picks sjukdom typ C som hade behandlats med miglustat utanför huvudstudien.
Italian: Il 16 febbraio 2006 Zavesca è stato designato prodotto medicinale orfano per la malattia di Niemann Pick di tipo C.
Swedish: Den 16 februari 2006 klassificerades Zavesca som särläkemedel för Niemann-Picks sjukdom typ C.
Italian: La ditta ha informato il CHMP che non sussiste alcuna conseguenza per i pazienti attualmente coinvolti negli studi clinici o nei programmi di uso compassionevole condotti su Zavesca.
Swedish: Företaget har informerat CHMP om att beslutet inte får några följder för patienter som för närvarande deltar i kliniska prövningar eller humanitära program med Zavesca.
Italian: L'efficacia di Zavesca è stata oggetto di uno studio principale condotto su 29 pazienti di 12 anni di età e oltre affetti da malattia di Niemann Pick di tipo C. Lo studio ha confrontato gli effetti ottenuti aggiungendo alle cure standard tre somministrazioni giornaliere di 200 mg di Zavesca rispetto alle sole cure standard.
Swedish: Effekterna av Zavesca har undersökts i en huvudstudie med sammanlagt 29 patienter i åldern 12 år och äldre med Niemann-Picks sjukdom typ C. I studien jämfördes effekterna av Zavesca i en dos om 200 mg tre gånger dagligen som tillägg till standardbehandling med effekterna av enbart standardbehandling.
Italian: Nei pazienti affetti da tale malattia si ha un accumulo di alcune sostanze grasse, come i glicosfingolipidi, all'interno delle cellule del cervello e in altri organi.
Swedish: Hos patienter med denna sjukdom lagas fettämnen, till exempel glykosfingolipider, i cellerna i hjärnan och andra delar av kroppen.
Italian: Il 19 febbraio 2008 la Actelion Registration Ltd. ha notificato formalmente al comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) l'intenzione di ritirare la propria domanda per una nuova indicazione per Zavesca per il trattamento delle manifestazioni neurologiche nei pazienti affetti dalla malattia di Niemann Pick di tipo C.
Swedish: Den 19 februari 2008 anmälde Actelion Registration Ltd. officiellt till Kommittén för humanläkemedel (CHMP) att man önskar dra tillbaka sin ansökan om en ny indikation för Zavesca, vid behandling av neurologiska manifestationer hos patienter med Niemann-Picks sjukdom typ C.
Italian: Secondo la nuova indicazione Zavesca avrebbe dovuto essere usato per trattare i sintomi neurologici della malattia di Niemann Pick di tipo C (cioè i sintomi che riguardano il cervello e il sistema nervoso).
Swedish: I den nya indikationen var Zavesca tänkt att användas för behandling av neurologiska symtom på Niemann-Picks sjukdom typ C (som drabbar hjärnan och nervsystemet).
Italian: Inibendo l'attività dell'enzima, il miglustat può ridurre la produzione di glicosfingolipidi nelle cellule e si prevede che in tal modo vengano ridotti i sintomi della malattia.
Swedish: Genom att hindra enzymet från att fungera kan miglustat minska produktionen av glykosfingolipider i cellerna.