FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Sur la base de ce qui précède, le CHMP a recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Doxolipad.
Dutch: Het CHMP adviseerde daarom de handelsvergunning voor Doxolipad te weigeren.
French: La différence entre ces produits réside dans le fait que dans Doxolipad, la substance active, à savoir la doxorubicine, est incluse dans de très petites sphères lipidiques appelées liposomes (voir ci-dessous pour en savoir plus).
Dutch: Het verschil tussen de middelen is dat de werkzame stof doxorubicine in Doxolipad is ingekapseld in kleine vetbolletjes genaamd liposomen (zie hieronder voor verdere bijzonderheden).
French: Dans Doxolipad, elle est incluse dans des «liposomes pégylés» (de très petites sphères lipidiques recouvertes d'une substance chimique appelée polyéthylèneglycol).
Dutch: Bij Doxolipad is de werkzame stof ingekapseld in ‘gepegyleerde liposomen' (kleine vetbolletjes die bedekt zijn met de chemische stof polyethyleenglycol).
French: Dans quel cas Doxolipad devait-il être utilisé?
Dutch: Voor welke behandeling was Doxolipad bedoeld?
French: 1er avril 2016
Dutch: 1 april 2016
French: Le demandeur a sollicité un réexamen de l'avis.
Dutch: De aanvrager heeft een verzoek gedaan tot heroverweging van het advies.
French: Des informations complémentaires sur la désignation de médicament orphelin sont disponibles ici. ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Dutch: Meer informatie over de aanwijzing als weesgeneesmiddel is hier te vinden: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.
French: La société ayant fait la demande d'autorisation dans l'UE est Lucane Pharma.
Dutch: De firma die de aanvraag in de EU indiende, is Lucane Pharma.
French: Qu'est-ce que Dropcys?
Dutch: Wat is Dropcys?
French: Au cours du réexamen, le CHMP a de nouveau examiné les données fournies par la société.
Dutch: Tijdens de heroverweging bekeek het CHMP opnieuw de gegevens van de firma.
French: En outre, le CHMP a émis des réserves quant aux autres ingrédients du médicament, à leur impact sur la sécurité à long terme, notamment chez les enfants, et à la stabilité et la stérilité de la solution une fois reconstituée.
Dutch: Daarnaast bestonden er bij het CHMP bedenkingen over andere bestanddelen van het geneesmiddel, hun invloed op de langetermijnveiligheid, met name bij kinderen, en over de stabiliteit en steriliteit van de oplossing na bereiding.
French: Le CHMP a considéré que les études provenant de la littérature médicale présentées pour justifier la demande étaient insuffisantes.
Dutch: Het CHMP oordeelde dat de studies uit de medische literatuur die ter ondersteuning van de aanvraag werden overgelegd, ontoereikend waren.
French: Après avoir passé en revue les motifs de cette requête, le CHMP a réexaminé son avis initial et confirmé la recommandation de refus de l'octroi d'autorisation de mise sur le marché, le 1er avril 2016.
Dutch: Na de redenen voor dit verzoek te hebben overwogen, onderzocht het CHMP het oorspronkelijke advies opnieuw en bevestigde op 1 april 2016 de aanbeveling tot weigering van de handelsvergunning.
French: Le comité a confirmé son avis selon lequel l'efficacité de Dropcys dans le traitement des dépôts dans la cornée n'avait pas été suffisamment démontrée et qu'il subsistait des problèmes non résolus par rapport à la formulation, à la sécurité à long terme et à la stérilité du médicament.
Dutch: Het Comité bevestigde het advies dat de doeltreffendheid van Dropcys bij de behandeling van cornea-afzettingen niet voldoende was aangetoond en dat er nog onopgeloste kwesties waren betreffende de formulering en de langetermijnveiligheid en steriliteit van het geneesmiddel.
French: Le 17 décembre 2015, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a émis un avis négatif, recommandant le refus de l'autorisation de mise sur le marché pour le médicament Dropcys, destiné à prévenir et traiter l'accumulation d'un acide aminé, la cystéine, dans la cornée (la couche transparente recouvrant l'œil).
Dutch: Op 17 december 2015 bracht het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een negatief advies uit, met een aanbeveling tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Dropcys, bedoeld voor preventie en behandeling van de ophoping van het aminozuur cystine in de cornea (het hoornvlies, de doorzichtige laag aan de voorzijde van het oog).
French: La cystinose est une maladie héréditaire rare causée par l'accumulation d'une substance appelée la cystéine, qui forme des cristaux à l'intérieur des cellules, notamment les cellules de la cornée et des reins.
Dutch: Cystinose is een zeldzame erfelijke ziekte veroorzaakt door de ophoping van een stof genaamd cystine, die kristallen vormt in cellen, met name cellen in de cornea en de nieren.
French: La mercaptamine étant utilisée depuis de nombreuses années pour traiter la cystinose et son utilisation étant bien établie, le demandeur a présenté des données provenant de la littérature médicale afin de justifier sa demande pour Dropcys.
Dutch: Omdat mercaptamine al jarenlang wordt gebruikt voor de behandeling van cystinose en het gebruik ervan algemeen is erkend, presenteerde de aanvrager gegevens uit de medische literatuur ter ondersteuning van zijn aanvraag voor Dropcys.
French: Les formulations ophtalmiques (pour l'œil) de mercaptamine sont préparées localement et utilisées pour le traitement des symptômes oculaires.
Dutch: Oftalmologische formuleringen (formuleringen voor gebruik in het oog) van mercaptamine worden lokaal vervaardigd en gebruikt voor de behandeling van oogsymptomen.
French: Bien que le rôle des collyres à base de mercaptamine utilisés dans le traitement des dépôts dans la cornée apparaisse comme suffisamment démontré à travers la littérature, les recommandations cliniques actuelles et leur utilisation de routine dans des préparations hospitalières, il existe peu de données en faveur de l'efficacité de la concentration de mercaptamine utilisée dans Dropcys (solution à 0,1 %).
Dutch: Hoewel de rol van oogdruppels met mercaptamine bij de behandeling van cornea-afzettingen voldoende lijkt te worden ondersteund door de literatuur, de huidige klinische aanbevelingen en het standaardgebruik van de stof in ziekenhuispreparaten waren er weinig gegevens die de doeltreffendheid van de concentratie mercaptamine in Dropcys (0,1% oplossing) ondersteunden.
French: Les médicaments contenant du chlorhydrate de mercaptamine sont autorisés dans l'UE pour une utilisation dans le traitement de la cystinose.
Dutch: Geneesmiddelen die mercaptaminehydrochloride bevatten, zijn in de EU goedgekeurd voor gebruik via de mond bij de behandeling van cystinose.
French: Dropcys est un médicament qui contient le principe actif chlorhydrate de mercaptamine (aussi connu sous le nom de chlorhydrate de cystéamine).
Dutch: Dropcys is een geneesmiddel dat de werkzame stof mercaptaminehydrochloride (ook bekend als cysteaminehydrochloride) bevat.
French: L'accumulation de cristaux de cystéine à l'intérieur des cellules de la cornée peut endommager les yeux et provoquer de graves problèmes de vue.
Dutch: De ophoping van cystinekristallen in cellen van de cornea kan de ogen beschadigen en ernstige problemen met het gezichtsvermogen veroorzaken.
French: Le CHMP a ainsi réaffirmé sa précédente recommandation selon laquelle l'autorisation de mise sur le marché devait être refusée pour ce médicament.
Dutch: Het CHMP herbevestigde dan ook zijn eerdere aanbeveling om aan het geneesmiddel geen handelsvergunning te verlenen.
French: Dropcys a été désigné comme étant un «médicament orphelin» (médicament utilisé pour les maladies rares) le 15 octobre 2014 pour le traitement de la cystinose.
Dutch: Dropcys werd op 15 oktober 2014 voor de behandeling van cystinose aangewezen als ‘weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
French: La substance active présente dans Dropcys, le chlorhydrate de mercaptamine, devait réagir avec la cystéine pour la dissoudre et former des substances pouvant être retirées des cellules.
Dutch: Verwacht werd dat de werkzame stof in Dropcys, mercaptaminehydrochloride, een reactie zou aangaan met cystine waardoor dit zou oplossen en stoffen zou vormen die uit de cellen zouden kunnen worden verwijderd.
French: Dropcys devait être utilisé pour prévenir et traiter la cystinose affectant la cornée.
Dutch: Dropcys was bedoeld voor de preventie en behandeling van cystinose met aantasting van de cornea.
French: Par conséquent, l'avis du CHMP était que les bénéfices de Dropcys n'étaient pas supérieurs à ses risques, et le comité a donc recommandé le refus de l'autorisation de mise sur le marché pour ce médicament.
Dutch: Daarom was het CHMP van mening dat de voordelen van Dropcys niet opwogen tegen de risico's ervan en adviseerde het de handelsvergunning te weigeren.
French: Lors de l'application du médicament dans l'œil, la quantité de cystéine dans les cellules de la cornée devait baisser, limitant ainsi les dommages au niveau de l'œil.
Dutch: Wanneer het geneesmiddel in het oog wordt gedruppeld, zou de hoeveelheid cystine in de cellen van de cornea naar verwachting afnemen, met als gevolg dat de ogen minder beschadigd zouden raken.
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y a actuellement aucun essai clinique et aucun programme d'utilisation empathique de Dropcys.
Dutch: De firma informeerde het CHMP dat er momenteel geen studies met Dropcys worden uitgevoerd of dat het middel wordt verstrekt met speciale toestemming.
French: Comment Dropcys devait-il agir?
Dutch: Hoe werd verwacht dat Dropcys zou werken?
French: Dans quel cas Dropcys devait-il être utilisé?
Dutch: Voor welke behandeling was Dropcys bedoeld?
French: La société ayant demandé l'autorisation est Renable Pharma Limited.
Dutch: De firma die de aanvraag indiende, is Renable Pharma Limited.
French: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 janvier 2018
Dutch: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 januari 2018
French: Elle peut solliciter un réexamen de l'avis dans les 15 jours suivant la réception de la notification de cet avis négatif.
Dutch: De firma kan binnen 15 dagen na ontvangst van de kennisgeving van dit negatieve advies verzoeken om een heroverweging van het advies.
French: Au total, la société a présenté les résultats de quatre études principales réalisées auprès de 588 patients.
Dutch: De firma overlegde de resultaten van vier hoofdonderzoeken waaraan in totaal 588 patiënten deelnamen.
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour EnCyzix (enclomifène)
Dutch: Weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van EnCyzix (enclomifeen)
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour EnCyzix (enclomifène) EMA/CHMP/54473/2018
Dutch: Weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van EnCyzix (enclomifeen) EMA/CHMP/54473/2018
French: Le 25 janvier 2018, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis négatif et a recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour EnCyzix, un médicament destiné au traitement de l'hypogonadisme hypogonadotrope chez l'homme.
Dutch: Op 25 januari 2018 bracht het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een negatief advies uit, met een aanbeveling tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel EnCyzix, bedoeld voor de behandeling van hypogonadotropisch hypogonadisme bij mannen.
French: Les principaux critères d'évaluation de l'efficacité étaient la quantité de spermatozoïdes produits et les taux de testostérone.
Dutch: De voornaamste graadmeters voor de werkzaamheid waren de hoeveelheid geproduceerde sperma en de concentratie testosteron.
French: Les hommes en surpoids atteints d'hypogonadisme hypogonadotrope produisent l'hormone œstrogène en trop grande quantité.
Dutch: Mannen met overgewicht met hypogonadotropisch hypogonadisme maken te veel van het hormoon oestrogeen aan.
French: EnCyzix devait être utilisé dans le traitement de l'hypogonadisme hypogonadotrope chez l'homme.
Dutch: EnCyzix zou worden gebruikt voor de behandeling van hypogonadotropisch hypogonadisme bij mannen.
French: Qu'est-ce qu'EnCyzix?
Dutch: Wat is EnCyzix?
French: Par ailleurs, la prise de ce médicament est associée à un risque de thromboembolie veineuse (problèmes dus à la formation de caillots sanguins dans les veines).
Dutch: Daarnaast bestaat er een risico op veneuze trombo-embolie (problemen als gevolg van de vorming van bloedstolsels in de aderen).
French: EnCyzix devait être utilisé chez les hommes en surpoids présentant un indice de masse corporelle (IMC) égal ou supérieur à 25 kg/m2.
Dutch: EnCyzix zou worden gebruikt bij mannen met overgewicht met een body mass index (BMI) van ten minste 25 kg/m2.
French: Les patients avaient reçu soit de l'EnCyzix, soit un placebo (un traitement fictif) avec et sans application d'un gel de testostérone).
Dutch: Patiënten kregen EnCyzix of placebo (een schijnbehandeling) met en zonder toediening van een testosterongel.
French: En présence de cette maladie, les organes sexuels (les testicules chez l'homme) ne fonctionnent pas correctement et donnent lieu à certains symptômes comme l'infertilité, la baisse de libido, l'impuissance, la fragilité osseuse et la prise de poids.
Dutch: Bij deze aandoening werken de geslachtsorganen (de testes bij mannen) niet goed, wat leidt tot symptomen zoals onvruchtbaarheid, een laag libido, impotentie, verzwakte botten en gewichtstoename.
French: EnCyzix est un médicament qui contient le principe actif enclomifène.
Dutch: EnCyzix is een geneesmiddel dat de werkzame stof enclomifeen bevat.
French: Quelles sont les conséquences du retrait pour les patients participant aux essais cliniques ou bénéficiant de programmes d'utilisation compassionnelle?
Dutch: Welke gevolgen heeft de weigering voor patiënten die deelnemen aan klinische proeven of het geneesmiddel met speciale toestemming krijgen toegediend?
French: Cela a pour effet d'interrompre la libération d'autres hormones appelées gonadotrophines qui sont nécessaires aux testicules pour produire de la testostérone et fonctionner normalement.
Dutch: Hierdoor stopt het vrijkomen van andere hormonen genaamd gonadotrofinen, die ervoor zorgen dat de testes testosteron aanmaken en normaal functioneren.
French: Le CHMP a observé que même si les études ont montré une augmentation des taux de testostérone sous EnCyzix, elles n'ont pas évalué si EnCyzix permettrait d'améliorer certains symptômes comme la résistance osseuse, la prise de poids, l'impuissance et la baisse de libido.
Dutch: Het CHMP merkte op dat, hoewel in de onderzoeken een verhoging van de concentratie testosteron bij gebruik van EnCyzix werd aangetoond, er niet werd gekeken of EnCyzix symptomen zoals botsterkte, gewichtstoename, impotentie en een laag libido zou verminderen.
French: Par conséquent, le CHMP a estimé que les bénéfices d'EnCyzix n'étaient pas supérieurs à ses risques et a donc recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour ce médicament.
Dutch: Daarom was het CHMP van mening dat de voordelen van EnCyzix niet opwogen tegen de risico's ervan en adviseerde het de handelsvergunning te weigeren.
French: Comment EnCyzix agit-il?
Dutch: Hoe werkt EnCyzix?
French: EnCyzix bloque l'œstrogène excédentaire pour permettre la libération de gonadotrophines et le bon fonctionnement des testicules.
Dutch: EnCyzix remt het vrijkomen van het overtollig oestrogeen, zodat gonadotrofinen kunnen vrijkomen en de testes normaal kunnen werken.
French: Il devait se présenter sous la forme de gélules à prendre par voie orale.
Dutch: Het zou verkrijgbaar zijn in de vorm van capsules voor inname via de mond.
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y a actuellement aucun essai clinique ni aucun programme d'utilisation compassionnelle pour EnCyzix.
Dutch: De firma heeft het CHMP laten weten dat er momenteel geen patiënten deelnemen aan klinische proeven met EnCyzix noch patiënten zijn die het geneesmiddel met speciale toestemming krijgen toegediend.
French: Dans quel cas EnCyzix devait-il être utilisé?
Dutch: Voor welke behandeling was EnCyzix bedoeld?
French: 21 septembre 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Dutch: 21 september 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
French: La société a également comparé les résultats de ces études avec ceux provenant de diverses données historiques.
Dutch: De firma vergeleek de resultaten van deze onderzoeken ook met diverse historische gegevens.
French: Si vous participez à un essai clinique et si vous souhaitez obtenir des informations complémentaires sur votre traitement, contactez le médecin qui assure votre traitement dans le cadre de l'essai.
Dutch: Indien u deelneemt aan een klinische proef en meer informatie wenst over uw behandeling, neemt u dan contact op met uw behandelend arts in het onderzoek.
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour Exondys (étéplirsen)
Dutch: Weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van Exondys (eteplirsen)
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour Exondys (étéplirsen) EMA/621972/2018
Dutch: Weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
French: Les méthodes de comparaison des résultats des études principales avec les données historiques n'étaient pas satisfaisantes pour montrer que le médicament était efficace.
Dutch: De methoden voor het vergelijken van de resultaten van de hoofdonderzoeken met historische gegevens waren niet toereikend om de werkzaamheid van het geneesmiddel te kunnen aantonen.
French: Comment Exondys agit-il?
Dutch: Hoe werkt Exondys?
French: Des informations complémentaires sur la désignation de médicament orphelin sont disponibles ici.
Dutch: Meer informatie over de aanwijzing als weesgeneesmiddel vindt u hier.
French: La deuxième étude, qui était un prolongement de la première, incluait les mêmes patients qui avaient tous été traités par Exondys pendant 4 années de plus.
Dutch: Bij het tweede onderzoek, een verlenging van het eerste onderzoek, werden diezelfde patiënten gedurende nog eens vier jaar allemaal behandeld met Exondys.
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y a aucune conséquence pour les patients actuellement inclus dans des essais cliniques utilisant Exondys.
Dutch: De firma deelde het CHMP mee dat er geen gevolgen zijn voor patiënten die momenteel deelnemen aan klinische proeven met Exondys.
French: Le comité a estimé que des données supplémentaires étaient nécessaires pour montrer que les très faibles quantités de dystrophine raccourcie produites grâce au traitement par Exondys apportent des bénéfices durables, profitables pour le patient.
Dutch: Het CHMP was van mening dat er meer gegevens nodig waren om te kunnen aantonen dat de zeer lage hoeveelheden verkorte dystrofine die als gevolg van de behandeling met Exondys worden aangemaakt, relevante blijvende voordelen opleveren voor de patiënt.
French: Exondys est un médicament qui contient le principe actif étéplirsen.
Dutch: Exondys is een geneesmiddel dat de werkzame stof eteplirsen bevat.
French: Il devait être disponible sous la forme d'une solution concentrée à diluer pour perfusion (goutte-à-goutte) dans une veine.
Dutch: Het zou verkrijgbaar zijn in de vorm van een concentraat voor oplossing voor infusie (indruppeling) in een ader.
French: Le 31 mai 2018, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis négatif et a recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Exondys, un médicament destiné au traitement de la myopathie de Duchenne.
Dutch: Op 31 mei 2018 bracht het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een negatief advies uit, met een aanbeveling tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Exondys, bedoeld voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne.
French: Qu'est-ce qu'Exondys?
Dutch: Wat is Exondys?
French: Dans quel cas Exondys devait-il être utilisé?
Dutch: Voor welke behandeling was Exondys bedoeld?
French: Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la modification de la distance parcourue dans le cadre d'un test de marche à pied pendant six minutes, après 24 semaines.
Dutch: De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was de verandering in de afstand die de patiënt na 24 weken in zes minuten kon lopen.
French: Cela signifie que le gène DMD des patients peut fabriquer une forme fonctionnelle de la protéine dystrophine lorsqu'une partie du gène appelée exon 51 n'est pas utilisée.
Dutch: Dit houdt in dat het DMD-gen van de patiënten een werkende vorm van het dystrofine-eiwit kan aanmaken wanneer een deel van het gen dat wordt aangeduid als exon 51 niet wordt gebruikt.
French: Dans la première étude, Exondys a été comparé avec un placebo (un traitement fictif) pendant les 24 premières semaines, après quoi tous les patients ont été traités par Exondys.
Dutch: In het eerste onderzoek werd Exondys gedurende de eerste 24 weken vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) en werden alle patiënten vervolgens met Exondys behandeld.
French: Par conséquent, le CHMP a estimé que le rapport bénéfice-risque d'Exondys dans le traitement de la myopathie de Duchenne ne pouvait pas être établi et a recommandé que l'autorisation de mise sur le marché soit refusée.
Dutch: Het CHMP was derhalve van mening dat de baten-risicoverhouding van Exondys bij de behandeling van DMD niet kon worden vastgesteld, en adviseerde de handelsvergunning te weigeren.
French: Le médicament permet d'ignorer l'exon 51 et de favoriser ainsi la production d'une forme raccourcie de la dystrophine.
Dutch: Het geneesmiddel maakt het mogelijk exon 51 te skippen en zo de aanmaak van een verkorte vorm van dystrofine te bevorderen.
French: La société a présenté les résultats de deux études principales incluant 12 garçons âgés de 7 à 13 ans atteints de la myopathie de Duchenne qui avaient une mutation génétique susceptible d'être traitée par le saut de l'exon 51.
Dutch: De firma overlegde de resultaten van twee hoofdonderzoeken onder 12 jongens van 7 tot 13 jaar oud met DMD die een genetische mutatie hadden die zich leent voor het skippen van exon 51.
French: Exondys devait être utilisé dans le traitement de la myopathie de Duchenne chez les patients âgés d'au moins 4 ans porteurs d'une mutation (changement) dans le gène DMD permettant un traitement par le «saut de l'exon 51».
Dutch: Exondys zou worden gebruikt voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne (DMD) bij patiënten vanaf vier jaar met een mutatie (verandering) in het DMD-gen die ‘het skippen van exon 51' mogelijk maakt.
French: Exondys a été désigné comme étant un «médicament orphelin» (médicament utilisé pour des maladies rares) le 3 décembre 2008 pour le traitement de la myopathie de Duchenne.
Dutch: Exondys werd op 3 december 2008 voor de behandeling van DMD aangewezen als ‘weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
French: La société ayant demandé l'autorisation, AVI Biopharma International Ltd, a sollicité un réexamen de l'avis du CHMP le 1er juin Après avoir analysé les motifs de cette requête, le CHMP a réexaminé son avis et a confirmé, le 20 septembre 2018, le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché.
Dutch: De firma die de aanvraag indiende, AVI Biopharma International Ltd, verzocht op 1 juni 2018 om een heronderzoek van het advies van het CHMP.
French: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom dystrophine normale, aidant l'organisme à compenser l'absence de la dystrophine, et permettant donc d'atténuer les symptômes de la myopathie de Duchenne.
Dutch: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom
French: Les patients atteints de la myopathie de Duchenne ne produisent pas une protéine appelée dystrophine.
Dutch: Bij patiënten met DMD wordt het eiwit dystrofine niet aangemaakt.