FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Dutch: De farmacokinetische parameters in de CSF werden beoordeeld bij 17 patiënten en worden samengevat in Tabel 5 hieronder.
Estonian: Tserebrospinaalvedelikus hinnati farmakokineetilisi parameetreid 17 patsiendil ja kokkuvõte on esitatud allpool tabelis 5.
Dutch: In onderzoek 190-201 werden 23 patiënten gedurende 48 weken behandeld (1 patiënt trok zich terug na week 1 vanwege het onvermogen om verder te gaan met de onderzoeksprocedures).
Estonian: Uuringus 190-201 raviti 23 patsienti 48 nädalat (1 patsient katkestas pärast 1 nädala möödumist võimetuse tõttu järgida uuringu protseduure).
Dutch: Het geactiveerde proteolytische enzym (rhTPP1) klooft tripeptiden van de N-terminus van het doeleiwit zonder bekende substraatspecificiteit.
Estonian: Aktiveeritud proteolüütiline ensüüm (rhTPP1) lõikab tripeptiide sihtmärkvalgu N-otsast seni teadmata substraadispetsiifilisusega.
Dutch: Het wordt aanbevolen patiënten 30 tot 60 minuten vóór de start van de infusie voor te behandelen met antihistaminica met of zonder antipyretica.
Estonian: 30 kuni 60 minutit enne infusiooni alustamist on soovitatav manustada patsientidele eelraviks antihistamiinseid aineid koos antipüreetikumidega või ilma.
Dutch: Na afloop van de infusie moet de status van de patiënt klinisch worden beoordeeld; observatie kan gedurende een langere periode noodzakelijk zijn, indien klinisch geïndiceerd, vooral bij patiënten die jonger zijn dan 3 jaar.
Estonian: Pärast infusiooni lõppu tuleb kliiniliselt hinnata patsiendi seisundit ning kliinilise näidustuse korral võib osutuda vajalikuks pikaajalisem jälgimine, eelkõige alla 3 aasta vanuste patsientide puhul.
Dutch: • Een infusieset voor eenmalig gebruik.
Estonian: • Üks ühekordselt kasutatav infusioonikomplekt.
Dutch: De dosis kan worden verlaagd met 50% en/of de infusiesnelheid kan worden verlaagd tot een tragere snelheid.
Estonian: Annust võib 50% vähendada ja/või infusioonikiirust aeglustada.
Dutch: De in-linefilter kan onderdeel uitmaken van de infusieset.
Estonian: Sisefilter võib olla osa infusioonikomplektist.
Dutch: Er zijn beperkte gegevens bij patiënten ouder dan 8 jaar.
Estonian: Üle 8 aasta vanuste patsientide kohta on andmed piiratud.
Dutch: Farmacotherapeutische categorie: andere spijsverterings- en stofwisselingspreparaten, enzymen, ATCcode: A16AB17.
Estonian: Farmakoterapeutiline rühm: teised seedekulglat ja ainevahetust mõjutavad ained, ensüümid, ATCkood: A16AB17.
Dutch: Patiënten die matige ongewenste voorvallen van overgevoeligheid hadden, werden getest op geneesmiddelspecifiek IgE en bleken negatief te zijn.
Estonian: Patsiente, kellel tekkisid mõõdukad ülitundlikkusest põhjustatud kõrvaltoimed, testiti ravimile spetsiifilise IgE suhtes ja need osutusid negatiivseteks.
Dutch: Tijdens de ontdooiperiode zal condensatie optreden.
Estonian: Sulamise ajal tekib kondensatsioon.
Dutch: Dit geneesmiddel werkt door de progressie van de ziekte te vertragen.
Estonian: Selle ravimi toimel haiguse progresseerumine aeglustub.
Dutch: Volumetriemetingen met MRI geven een afgenomen mate van verlies aan.
Estonian: MRT volumeetrilised mõõtmised näitavad kaotuse kahanevat kiirust.
Dutch: Elk domein omvat scores van 3 (grotendeels normaal) tot 0 (zwaar beperkt) voor een mogelijke totaalscore van 6, met stapsgewijze afname voor belangrijke voorvallen die tot verlies van eerder verworven functies van loopvaardigheid en spraak hebben geleid.
Estonian: Kummaski valdkonnas määrati 3 skoori (üldiselt normaalne) kuni 0 (sügavalt langenud), võimaliku koguskooriga 6, ning nende vähenemine iga ühiku võrra on teetähisteks varem saavutatud kõndimis- ja kõnefunktsioonide kaotamisel.
Dutch: Naam en adres van de fabrikanten van de biologisch werkzame stof
Estonian: Bioloogilise toimeaine tootjate nimi ja aadress
Dutch: Stippellijn: Controlegroep met een natuurlijk ziekteverloop 190-901
Estonian: Katkendjoon: 190-901 loomuliku kulgemisega kontrollrühm
Dutch: Dit geneesmiddel kan andere bijwerkingen veroorzaken:
Estonian: See ravim võib põhjustada ka muid kõrvaltoimeid.
Dutch: Uw arts kan besluiten om de behandeling voort te zetten zodra de infectie door het toegangssysteem of de problemen zijn verdwenen.
Estonian: Teie arst võib otsustada ravi jätkata pärast seadmest põhjustatud infektsiooni või probleemide kadumist.
Dutch: Uw arts zal bespreken of behandeling met Brineura juist is voor u of uw kind.
Estonian: Arst arutab teiega Brineura'ga ravimise sobivust teile või teie lapsele.
Dutch: Niet gebruiken als de oplossingen verkleurd zijn of als er andere vreemde deeltjes in de oplossingen zitten.
Estonian: Mitte kasutada, kui lahused on värvi muutnud või kui lahustes on muid võõrosakesi.
Dutch: Als u of uw kind een voorgeschiedenis van hartproblemen heeft, zal de arts of verpleegkundige uw hartactiviteit tijdens elke infusie controleren.
Estonian: Kui teil või teie lapsel on esinenud südamehäireid, jälgib teie arst või meditsiiniõde iga infusiooni ajal teie südametegevust.
Dutch: Zie afbeelding 1.
Estonian: Vt joonis 1.
Dutch: Beide patiënten hebben 8 infusies gehad en het algehele veiligheidsprofiel van Brineura bij deze jongere patiënten blijkt consistent te zijn met het veiligheidsprofiel dat wordt waargenomen bij oudere kinderen.
Estonian: Senimaani on mõlemad patsiendid saanud 8 infusiooni ja Brineura üldine ohutusprofiil neil noorematel patsientidel näib olevat kooskõlas vanematel lastel täheldatud ohutusprofiiliga.
Dutch: Vóór de lancering van BRINEURA in elke lidstaat moet de houder van de vergunning voor het in de handel brengen (MAH) overeenstemming bereiken met de nationale bevoegde instantie over de inhoud en indeling van de voorlichtingsmaterialen, met inbegrip van de communicatiemedia, distributievoorwaarden en andere aspecten van het programma.
Estonian: Enne BRINEURA turule toomist igas liikmesriigis peab müügiloa hoidja teavitusprogrammi sisu ja vormi, sealhulgas teavituskanalid, teabe levitamise viisid ja programmi muud aspektid riigi pädeva ametiasutusega kokku leppima.
Dutch: Onderzoek 190-203 is een lopend open-label klinisch onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid bij patiënten van de geboorte tot 18 jaar.
Estonian: Uuring 190-203 on käimasolev avatud kliiniline uuring, milles hinnatakse ohutust ja efektiivsust patsientidel alates sünnist kuni 18 aasta vanuseni.
Dutch: Deze bijwerkingen werden waargenomen tijdens of binnen 24 uur na afloop van de infusie van Brineura en verstoorden de behandeling niet.
Estonian: Neid kõrvaltoimeid täheldati Brineura infusiooni ajal või 24 tunni jooksul pärast selle lõppu ning need ei häirinud ravi.
Dutch: Het kan noodzakelijk zijn om een dosisaanpassing te overwegen voor patiënten die de infusie mogelijk niet verdragen.
Estonian: Annuse kohandamine võib osutuda vajalikuks patsientidel, kes ei pruugi infusiooni taluda.
Dutch: • Programmeer de alarmen van de pomp om af te gaan op de gevoeligste instellingen voor de druk-, snelheids-, en volumegrenzen.
Estonian: • Programmeerida pumba alarmid signaali andma rõhu, kiiruse ja mahu piirmäärade kõige tundlikumate seadistustega.
Dutch: Er moet regelmatig klinisch worden geëvalueerd of de langetermijnbehandeling kan worden voortgezet, door te beoordelen of de voordelen zwaarder wegen dan de mogelijke risico's bij individuele patiënten.
Estonian: Jätkates pikaajalise raviga, tuleb regulaarselt kliiniliselt hinnata, kas ravist saadav kasu ületab sellega seotud potentsiaalseid riske konkreetsele patsiendile.
Dutch: De resultaten van deze onderzoeken bij de dashond leveren echter geen betrouwbare voorspelling voor de veiligheid bij de mens op, doordat het schema van de infusies met cerliponase alfa verschillend was en uiterst variabel, zelfs binnen hetzelfde onderzoek, vanwege problemen met het verblijfskathetersysteem en belangrijke overgevoeligheidsreacties.
Estonian: Nende uuringute tulemused taksikoertel ei võimalda siiski usaldusväärselt prognoosida ohutust inimesel, sest alfatserliponaasi infusioonide raviskeem oli erinev ja varieerus suuresti ka sama uuringu piires raskuste tõttu püsikateetri süsteemiga ja märgatavate ülitundlikkusreaktsioonide tekkimise tõttu.
Dutch: Een inadequaat TPP1-gehalte veroorzaakt CLN2, wat leidt tot neurodegeneratie, verlies van neurologische functie en overlijden tijdens de kinderjaren
Estonian: TPP1 ebapiisavad tasemed põhjustavad CLN2-haigust, mis kutsub esile neurodegeneratsiooni, neuroloogilise funktsiooni kaotuse ja surma lapseeas.
Dutch: In cardiaal normale patiënten dienen om de 6 maanden reguliere ECG's met 12 afleidingen te worden gemaakt.
Estonian: Normaalse südametegevusega patsientidel tuleb teha regulaarselt iga 6 kuu järel 12 lülitusega EKG hindamised.
Dutch: Bij in totaal 15 patiënten van de 23 (65%) nam de algehele CLN2-score niet af, ongeacht de baselinescore, en bij 2 van deze 15 patiënten nam de score met één punt tijdens de behandelperiode toe.
Estonian: Kokku 15 patsiendil 23-st (65%) CLN2-skoor ei vähenenud üleüldiselt olenemata ravieelsest skoorist ning kahel neist 15 patsiendist suurenes skoor raviperioodil ühe punkti võrra.
Dutch: Cerliponase alfa is een recombinante vorm van humaan tripeptidylpeptidase 1 (rhTPP1).
Estonian: Alfatserliponaas on inimese tripeptidüülpeptidaas-1 rekombinantne vorm (rhTPP1).
Dutch: Deze deeltjes worden verwijderd via de in-linefilter van 0,2 µm, zonder dat dit een detecteerbaar effect op de zuiverheid of sterkte van Brineura heeft.
Estonian: Need osakesed eemaldatakse 0,2 μm sisefiltriga ega mõjuta avastataval määral Brineura puhtust ega tugevust.
Dutch: Uw arts kan de dosis van u of uw kind of de tijdsduur waarin het geneesmiddel wordt gegeven aanpassen als de infusie niet wordt verdragen, als er een allergische reactie is of als de druk in de hersenen mogelijk is gestegen.
Estonian: Teie arst võib kohandada teie või teie lapse annust või ravimi manustamise aega, kui infusioon ei ole talutav, esineb allergiline reaktsioon või on võimalik rõhu tõus ajus.
Dutch: Het Europees Geneesmiddelenbureau zal alle nieuwe informatie die beschikbaar kan komen, ieder jaar beoordelen en zo nodig deze SPC aanpassen.
Estonian: Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal üle ravimi kohta saadud kogu uue teabe ja vajaduse korral ajakohastatakse seda infolehte.
Dutch: Er zijn beperkte gegevens beschikbaar voor kinderen van 2 jaar en geen klinische gegevens voor kinderen jonger dan 2 jaar (zie rubriek 5.1).
Estonian: 2 aasta vanuste laste kohta on andmed piiratud ja alla 2 aasta vanuste laste kohta puuduvad kliinilised andmed (vt lõik 5.1).
Dutch: De bevindingen van onderzoek 190-201 en 190-202 werden vergeleken met een controlegroep met een natuurlijk ziekteverloop, die bestond uit patiënten die hadden voldaan aan de inclusiecriteria voor onderzoek 190-201 en 190-202.
Estonian: Uuringute 190-201 ja 190-202 tulemusi võrreldi loomuliku kulgemisega kontrollrühmaga, millesse kuulusid patsiendid, kes vastasid uuringute 190-201 ja 190-202 kaasamiskriteeriumitele.
Dutch: Tabel 3: Klinische beoordelingsschaal CLN2
Estonian: CLN2 kliiniline hindamisskaala
Dutch: Studie naar de werkzaamheid uitgevoerd na verlening van de handelsvergunning (Postauthorisation efficacy study, PAES): studie 190-203.
Estonian: Müügiloa saamise järgne efektiivsuse uuring (PAES): uuring 190-203.
Dutch: Bevestig een aparte lege steriele injectiespuit (niet groter dan 3 ml) aan de poortnaald.
Estonian: Ühendada pordi nõelaga eraldi tühi steriilne süstal (mitte suurem kui 3 ml).
Dutch: Levensgevaarlijke anafylactische reactie op de werkzame stof of op een van de in rubriek 6.1 vermelde hulpstoffen, indien hernieuwde toediening niet succesvol is (zie rubriek 4.4).
Estonian: Eluohtlik anafülaktiline reaktsioon toimeaine või lõigus 6.1 loetletud mis tahes abiaine suhtes, kui ravimi uuesti kasutamise katse ebaõnnestub (vt lõik 4.4).
Dutch: Voor deze onderzoeken is het aggregaat van de domeinen Motoriek en Taal gebruikt van een ziektespecifieke klinische beoordelingsschaal (zie Tabel 3) om de ziekteprogressie te evalueren.
Estonian: Neis uuringutes kasutati haiguse progresseerumise hindamiseks haigusspetsiifilise kliinilise hindamisskaala (vt tabel 3) motoorse ja inimkõne kogusummat.
Dutch: De toegangssystemen werden vervangen en de patiënten hervatten de behandeling met Brineura.
Estonian: Ligipääsuseade asendati ja patsiendid jätkasid ravi Brineura'ga.
Dutch: Teneinde de werkzaamheid van de behandeling als uitstel van de progressie van CLN2 op de klinische schaal voor motoriek-taal nader te evalueren, en de veiligheid en verdraagbaarheid van cerliponase alfa nader te evalueren, zal de vergunninghouder de resultaten van studie 190-203 indienen, met inbegrip van ten minste 5 patiënten jonger dan 2 jaar.
Estonian: CLN2 motoorse-keelelise skaala põhjal progresseerumise edasilükkumisena avalduva raviefektiivsuse edasiseks uurimiseks ja alfatserliponaasi ohutuse ja talutavuse edasiseks hindamiseks esitab müügiloa hoidja uuringu 190-203 tulemused vähemalt 5 patsiendi kohta vanuses alla 2 aasta.
Dutch: • Verlengset: Fresenius Injectomat® lijn, Alaris CC-verlengset, Vygon Lectro-Cat-verlengslang
Estonian: • Pikenduskomplekt: voolik Fresenius Injectomat®, pikenduskomplekt Alaris CC, pikendusvoolik
Dutch: Infectie die verband houdt met het toegangssysteema Meningitis
Estonian: Seadmega seotud infektsioona Meningiit
Dutch: BIJLAGE III ETIKETTERING EN BIJSLUITER.
Estonian: III LISA PAKENDI MÄRGISTUS JA INFOLEHT
Dutch: Er waren geen patiënten bij wie de behandeling moest worden gestaakt vanwege ongewenste voorvallen.
Estonian: Ühegi patsiendi ravi kõrvaltoimete tõttu ei lõpetatud.
Dutch: • Een niet-borende poortnaald (hubernaald) van 22 gauge of kleiner en een voorgestelde lengte van 16 mm. Zie de aanbevelingen van de fabrikant van het intracerebroventriculaire toegangssysteem voor de poortnaald.
Estonian: • Mittelõikava otsaga pordinõel suurusega 22 või väiksem ja soovitatava pikkusega 16 mm. Pordi nõela valimiseks lugege ajuvatsakestesisese ligipääsu seadme tootja soovitusi.
Dutch: De volledige infusietijd, met inbegrip van Brineura en de vereiste spoeloplossing, bedraagt ongeveer 2 tot 4,5 uur, afhankelijk van de dosis en het toegediende volume.
Estonian: Kogu infusiooni kestus koos Brineura ja vajaliku loputuslahuse infundeerimisega on ligikaudu 2 kuni 4,5 tundi, olenevalt manustatavast annusest ja mahust.
Dutch: • Eén lege steriele spuit voor eenmalig gebruik (voor afname van CSF om de doorgankelijkheid te controleren).
Estonian: • Üks tühi steriilne ühekordselt kasutatav süstal (pea-seljaajuvedeliku kogumiseks, et läbitavust kontrollida).
Dutch: Alle 23 patiënten voltooiden onderzoek 190-201 en gingen verder met het lopende extensieonderzoek 190-202 waarin ze gedurende maximaal 124 weken om de week worden behandeld met 300 mg Brineura.
Estonian: Kõik 23 patsienti osalesid uuringus 190-201 lõpuni ja jätkasid osalemist käimasolevas jätku-uuringus 190-202, kus neid raviti Brineura'ga annuses 300 mg üle nädala maksimaalselt 124 nädalat.
Dutch: Uitsluitend voor eenmalig gebruik Laten ontdooien bij kamertemperatuur en onmiddellijk gebruiken.
Estonian: Ainult ühekordseks kasutamiseks Sulatada toatemperatuuril ja kasutada kohe.
Dutch: Er werden geen correlaties gevonden tussen hogere ADA-titers en een afname in de maten voor de werkzaamheid.
Estonian: Kõrgemate ADA tiitrite ja efektiivsuse mõõtude vähenemise vahel korrelatsioone ei leitud.
Dutch: De dosering was gebaseerd op een analyse van de verschillen in de waarden voor hersenmassa van kinderen jonger dan 3 jaar.
Estonian: Annustamisel lähtuti ajumassi väärtuste erinevuste analüüsist alla 3 aasta vanustel lastel.
Dutch: CL, ml/uur t1/2, uur
Estonian: Kliirens (ml/h) t1/2, h
Dutch: Het is niet bekend of Brineura invloed heeft op de vruchtbaarheid bij mensen.
Estonian: Ei ole teada, kas Brineura mõjutab inimeste viljakust.
Dutch: Al het ongebruikte geneesmiddel of afvalmateriaal dient te worden vernietigd overeenkomstig de lokale voorschriften
Estonian: Kasutamata ravimpreparaat või jäätmematerjal tuleb hävitada vastavalt kohalikele nõuetele.
Dutch: Bij patiënten met gevorderde CLN2 en pasgeborenen is de integriteit van de bloed-hersenbarrière mogelijk verminderd.
Estonian: Kaugelearenenud CLN2-haigusega patsientidel ja vastsündinutel võib olla vere-aju barjäär nõrgem.
Dutch: Antidrugantistoffen (ADA's) werden gedetecteerd in zowel serum als CSF bij respectievelijk 79% en 21% van de patiënten die werden behandeld met cerliponase alfa gedurende ten hoogste 107 weken.
Estonian: Ravimivastaseid antikehi (anti-drug antibodies, ADA) avastati seerumis ja tserebrospinaalvedelikus vastavalt 79%-l ja 21%-l patsientidest, keda raviti alfatserliponaasiga kuni 107 nädalat.
Dutch: Wat is Brineura en waarvoor wordt dit middel gebruikt?
Estonian: Mis ravim on Brineura ja milleks seda kasutatakse
Dutch: Geneesmiddelspecifieke neutraliserende antistoffen (neutralizing antibodies; NAb's) die de receptorgemedieerde cellulaire opname van cerliponase alfa kunnen remmen, werden niet gedetecteerd in de CSF.
Estonian: Ravimile spetsiifilisi neutraliseerivaid antikehi (drug-specific neutralizing antibodies, NAb), mis suudaksid inhibeerida alfatserliponaasi retseptori-vahendatud omastamist rakkude poolt, tserebrospinaalvedelikus ei avastatud.
Dutch: Te nemen voorzorgen voorafgaand aan gebruik of toediening van het geneesmiddel Tijdens de bereiding en toediening moet een strikt aseptische techniek worden gehanteerd.
Estonian: Enne ravimi käsitsemist või manustamist tuleb järgida ettevaatusabinõusid Ettevalmistamisel ja manustamisel tuleb rangelt järgida aseptilisi võtteid.
Dutch: Er is geen onderzoek naar de voortplanting bij dieren uitgevoerd met Brineura.
Estonian: Loomadega ei ole Brineura reproduktiivuuringuid läbi viidud.
Dutch: aMate van achteruitgang van patiënt per 48 weken: (baseline CLN2-score - laatste CLN2-score)/(verstreken tijd in eenheden van 48 weken) bp-waarde op basis van een t-toets met 1 steekproef waarin de mate van achteruitgang werd vergeleken met de waarde 2 cPositieve schattingen geven klinische achteruitgang weer; negatieve schattingen geven klinische verbetering weer
Estonian: a Patsientide languse määr 48 nädala kohta: (ravieelne CLN2 skoor - viimane CLN2 skoor) / (48 nädala kaupa möödunud aeg) bp väärtus põhineb 1 valimiga T testil, milles võrreldakse languse määra väärtusega 2 cPositiivsed hinnangud näitavad kliinilist langust; negatiivsed hinnangud näitavad kliinilist paranemist
Dutch: In klinische trials zijn geen patiënten met gevorderde ziekteprogressie bij de start van de behandeling opgenomen en er zijn geen klinische gegevens beschikbaar voor kinderen < 2 jaar.
Estonian: Kliinilistesse uuringutesse ei kaasatud patsiente, kellel oli ravi alguses kaugelearenenud haigus ja <2 aasta vanuste laste kohta kliinilised andmed puuduvad.
Dutch: U dient geen behandeling met Brineura te krijgen tijdens de zwangerschap, tenzij dat duidelijk noodzakelijk is.
Estonian: Te ei tohi saada ravi Brineura'ga raseduse ajal, välja arvatud, kui see on tingimata vajalik.
Dutch: Bij patiënten jonger dan 3 jaar is de aanbevolen dosis in overeenstemming met de dosering gebruikt in het lopende klinische onderzoek 190-203, zie rubriek 5.1.
Estonian: Alla 3 aasta vanustel patsientidel on soovitatav annus vastavuses annustamisega, mida kasutatakse käimasolevas kliinilises uuringus 190-203, vt lõik 5.1.
Dutch: Motoriek
Estonian: Motoorne
Dutch: Anafylaxie is niet gemeld bij gebruik van Brineura tijdens klinische trials; het risico op anafylaxie kan echter niet worden uitgesloten.
Estonian: Anafülaksiat ei ole tekkinud Brineura kasutamisel kliinilistes uuringutes; kuid anafülaksia tekkimise riski ei saa välistada.
Dutch: • Een programmeerbare infuuspomp met het juiste toedieningsbereik, de juiste nauwkeurigheid van de toedieningssnelheid, en alarmen voor onjuiste toediening of occlusie.
Estonian: • Programmeeritav süstlapump sobiva manustamisvahemikuga, manustamiskiiruse täpsusega ja alarmidega väära manustamise või ummistuse korral.
Dutch: De dosering die wordt voorgesteld bij kinderen jonger dan 2 jaar is geschat op basis van de hersenmassa.
Estonian: Soovitatav annustamine alla 2 aasta vanustel lastel on arvestatud vastavalt aju massile.
Dutch: p-waardeb
Estonian: p-väärtusb
Dutch: De symptomen verdwenen na verloop van tijd of na toediening van antipyretica, antihistaminica en/of glucocorticosteroïden.
Estonian: Sümptomid leevenesid aja jooksul või antipüreetikumide, antihistamiinsete ainete ja/või glükokortikosteroidide manustamisel.
Dutch: Verticale balken vertegenwoordigen de standaardfout van het gemiddelde Ononderbroken lijn: klinisch onderzoek 190-201 en 190-202
Estonian: Püsttulbad näitavad keskmise väärtuse standardviga Pidev joon: kliinilised uuringud 190-201 ja 190-202
Dutch: Resultaten van de controlegroep met een natuurlijk ziekteverloop tonen aan dat CLN2 een neurodegeneratieve ziekte is met een snelle progressie en een voorspelbare achteruitgang in de motoriek en taalfunctie, met een geschatte gemiddelde achteruitgang in de CLN2score van 2 punten per 48 weken.
Estonian: Loomuliku kulgemisega kontrollrühma tulemuste kohaselt on CLN2-haigus kiiresti progresseeruv neurodegeneratiivne haigus, mille käigus vähenevad prognoositavalt motoorne ja inimkõne funktsioon, CLN2-skoori hinnangulise keskmise langusega 2 punkti võrra 48 nädala jooksul.
Dutch: Dit geneesmiddel vervangt het ontbrekende enzym, TPP1, en beperkt zo de opstapeling van de lysosomale opslagmaterialen.
Estonian: See ravim asendab puuduvat ensüümi TPP1, mis vähendab lüsosomaalsete ladestuste teket.
Dutch: De veiligheid en werkzaamheid van Brineura werden beoordeeld in een open-label, klinisch dosisescalatie-onderzoek (190-201) en in een lopend extensieonderzoek op lange termijn (190-202) bij patiënten met CLN2 in vergelijking met onbehandelde patiënten met CLN2 uit een database voor natuurlijk ziekteverloop (controlegroep met een natuurlijk ziekteverloop).
Estonian: Brineura ohutust ja efektiivsust hinnati suurendatava annusega avatud kliinilises uuringus (190-201) ja käimasolevas pikaajalises jätku-uuringus (190-202) CLN2-haigusega patsientidel võrreldes ravimata CLN2-haigusega patsientidega loomuliku kulgemise andmebaasist (loomuliku kulgemisega kontrollrühm).
Dutch: De farmacokinetiek van cerliponase alfa in plasma werd beoordeeld bij 13 patiënten; er werden een mediane Tmax van 12,0 uur (sinds de start van de infusie), een gemiddelde Cmax van 1,39 µg/ml, en een gemiddelde AUC0-t van 24,1 µg uur/ml beschreven.
Estonian: Alfatserliponaasi farmakokineetikat plasmas hinnati 13 patsiendil ja selle mediaanne Tmax oli 12,0 tundi (alates infusiooni algusest), keskmine Cmax oli 1,39 µg/ml ja keskmine AUC0-t oli 24,1 µg-tunnis/ml.
Dutch: Een lopend onderzoek levert ervaring op met twee patiënten van 2 jaar behandeld met Brineura 300 mg om de week (zie rubriek 5.1).
Estonian: Käimasolev uuring pakub kogemusi kahe 2 aasta vanuse patsiendiga, keda ravitakse Brineura annusega 300 mg igal teisel nädalal (vt lõik 5.1).
Dutch: Brineura en de spoeloplossing worden bevroren geleverd en bewaard (zie rubriek 6.4).
Estonian: Brineura't ja loputuslahust tarnitakse ja säilitatakse külmutatult (vt lõik 6.4).
Dutch: Er is beperkte ervaring bij enkele patiënten van 2 jaar oud.
Estonian: Väheste 2 aasta vanuste laste kohta on olemas piiratud kogemused.
Dutch: De chemische en fysische stabiliteit bij gebruik zijn aangetoond gedurende maximaal 12 uur bij kamertemperatuur (19-25° C).
Estonian: Ravimi kasutusaegne keemilis-füüsikaline stabiilsus on tõestatud kuni 12 tunni jooksul toatemperatuuril (19…25 °C).
Dutch: • Poortnaald: Deltec GRIPPER naalden
Estonian: • Pordi nõel: nõelad Deltec GRIPPER
Dutch: Cerliponase alfa wordt opgenomen door doelcellen en getransloceerd naar de lysosomen via de kationonafhankelijke mannose-6-fosfaatreceptor (CI-MPR, ook bekend als M6P/IGF2-receptor).
Estonian: Alfatserliponaas siseneb sihtmärkrakkudesse ja translokeerub katioon-sõltumatu mannoos-6-fosfaadi retseptori (CIMPR ehk M6P/IGF2 retseptor) kaudu lüsosoomi.
Dutch: Zo nodig kan een verlenglijn worden toegevoegd.
Estonian: Vajaduse korral lisada pikendusvooliku.
Dutch: Sluit de infusieset aan op de poortnaald (zie afbeelding 1).
Estonian: Kinnitada infusioonikomplekt pordi nõela külge (vt joonis 1).
Dutch: Gevoel van nervositeit Pijn
Estonian: Palavikc Närvilisus Valu