FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Spanish: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom esta proteína acortada actúe de forma similar a la distrofina normal, ayudando al organismo a compensar la falta de distrofina y aliviando así los síntomas de la DMD.
Estonian: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom
Spanish: Exondys iba a utilizarse para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de 4 años con una mutación (cambio) en el gen de la DMD que pudiera tratarse mediante «omisión del exón 51».
Estonian: Exondyst kavatseti kasutada Duchenne'i lihasdüstroofia (DMD) raviks vähemalt 4-aastastel patsientidel, kellel on Duchenne'i lihasdüstroofia geeni mutatsioon, mis võimaldab ravis kasutada 51. eksoni vahelejätmise tehnoloogiat.
Spanish: Los pacientes con DMD no producen una proteína llamada distrofina.
Estonian: Duchenne'i lihasdüstroofiaga patsientidel ei teki valku düstrofiini.
Spanish: Iba a presentarse en un concentrado para solución para perfusión (goteo) intravenosa.
Estonian: Ravimit kavatseti turustada infusioonilahusena (veeni tilgutatav lahus).
Spanish: ¿Qué es Fanaptum?
Estonian: Mis on Fanaptum?
Spanish: En él se midió el tiempo transcurrido hasta la reaparición de los síntomas del paciente (primera recaída).
Estonian: Selles mõõdeti aega patsiendi sümptomite taastumiseni (esimene relaps).
Spanish: Denegación de la autorización de comercialización de Fanaptum (iloperidona) EMA/729957/2017
Estonian: Fanaptumi (iloperidoon) müügiloa andmisest keeldumine EMA/729957/2017
Spanish: ¿Cómo actúa Fanaptum?
Estonian: Kuidas Fanaptum toimib?
Spanish: La empresa que solicitó la autorización es Vanda Pharmaceuticals Ltd.
Estonian: Müügiluba taotles Vanda Pharmaceuticals Ltd.
Spanish: ¿Qué consecuencias tiene esta denegación para los pacientes que participan en los ensayos clínicos?
Estonian: Kuidas mõjutab tagasivõtmine praegu kliinilistes uuringutes osalevaid patsiente?
Spanish: Las medidas incluían restringir el uso a pacientes cuyo tratamiento con otro antipsicótico no había funcionado o ya no se toleraba, y prohibir el uso a pacientes cuyo organismo no puede degradar con eficacia el medicamento o que ya están tomando determinados medicamentos.
Estonian: Need olid näiteks kasutuse piiramine, et ravimit kasutaksid ainult patsiendid, kellel muu antipsühhootikumiravi ei toiminud või ei olnud enam talutav, ja keelata kasutamine patsientidel, kelle organismis ravim piisavalt ei lagune või kes võtavad teatud muid ravimeid.
Spanish: La esquizofrenia es una enfermedad mental que produce varios síntomas, como desorganización del pensamiento y el habla, alucinaciones (ver u oír cosas que no existen), desconfianza y delirios (falsas creencias).
Estonian: Skisofreenia on vaimuhaigus, millel on mitmesugused sümptomid, sealhulgas mõtlemis- ja kõnehäired, hallutsinatsioonid (ebareaalsete asjade nägemine või kuulmine), kahtlustamine ja luulud.
Spanish: Denegación de la autorización de comercialización de Fanaptum (iloperidona)
Estonian: Fanaptumi (iloperidoon) müügiloa andmisest keeldumine
Spanish: 10 de noviembre de 2017 EMA/729957/2017
Estonian: 10. november 2017 EMA/729957/2017 EMEA/H/C/004149
Spanish: En este estudio, el criterio principal de valoración de la eficacia fue la variación de los síntomas de los pacientes al cabo de 4 semanas, que se evaluó conforme a una escala normalizada para la esquizofrenia.
Estonian: Selles uuringus oli efektiivsuse põhinäitaja patsientide sümptomites pärast 4-nädalast ravi toimunud muutus, mida hinnati skisofreeniasümptomite standardse hindamisskaala abil.
Spanish: Al bloquear estos receptores, se espera que la iloperidona normalice la actividad del cerebro y reduzca los síntomas de la enfermedad.
Estonian: Eeldatakse, et neid retseptoreid blokeerides normaliseerib iloperidoon ajutegevuse ja vähendab haiguse sümptomeid.
Spanish: El Comité consideró que este riesgo era importante, a pesar de las medidas propuestas por la empresa para minimizarlo.
Estonian: Inimravimite komitee leidis, et see risk on oluline vaatamata ettevõtte kavandatavatele riskivähendusmeetmetele.
Spanish: La empresa informó al CHMP de que actualmente no hay ningún estudio clínico activo con Fanaptum en la UE.
Estonian: Ettevõtte teatas inimravimite komiteele, et Fanaptumi kliinilisi uuringuid Euroopa Liidus praegu ei toimu.
Spanish: Tras considerar el fundamento de esta solicitud, el CHMP revisó el dictamen y confirmó la denegación de la autorización de comercialización el 9 de noviembre de 2017.
Estonian: Pärast taotluse põhjenduste arutamist vaatas inimravimite komitee oma algse arvamuse uuesti läbi ja kinnitas 9. novembril 2017 müügiloa andmisest keeldumist.
Spanish: En el momento de la recomendación inicial, el CHMP consideró que la eficacia de Fanaptum en los estudios era escasa.
Estonian: Esialgse soovituse ajal oli inimravimite komitee arvamusel, et Fanaptumi efektiivsus uuringutes oli väike.
Spanish: El estudio a largo plazo, en el que participaron 193 pacientes, comparó Fanaptum con un placebo.
Estonian: Pikaajalises uuringus (193 patsienti) võrreldi Fanaptumit platseeboga.
Spanish: Fanaptum iba a utilizarse para el tratamiento de la esquizofrenia en adultos.
Estonian: Fanaptumit kavatseti kasutada skisofreenia raviks täiskasvanutel.
Spanish: Durante la revisión, el CHMP volvió a analizar los datos presentados por la empresa y la propuesta de la empresa de poner en marcha algunas medidas nuevas para controlar el riesgo de prolongación del intervalo QT.
Estonian: Taasläbivaatamise ajal analüüsis inimravimite komitee uuesti ettevõtte esitatud andmeid ja ettevõtte ettepanekut võtta QT-intervalli pikenemise vastu mitu uut riskivähendusmeedet.
Spanish: El 20 de julio de 2017, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) emitió un dictamen negativo en el que recomendaba que se denegara la autorización de comercialización del medicamento Fanaptum, que iba a utilizarse para el tratamiento de la esquizofrenia.
Estonian: 20. juulil 2017 võttis inimravimite komitee vastu negatiivse arvamuse, soovitades keelduda andmast ravimi Fanaptum müügiluba.
Spanish: El CHMP también señaló que el medicamento tarda entre 2 y 3 semanas en hacer efecto, lo cual dificulta el tratamiento de los episodios repentinos (agudos) de esquizofrenia.
Estonian: Lisaks märkis inimravimite komitee, et ravimi toime algab 2-3 nädalat pärast ravi alustamist, mis on problemaatiline äkiliste (ägedate) skisofreeniaepisoodide ravis.
Spanish: No obstante, el CHMP mantenía las dudas en relación con el riesgo de prolongación del intervalo QT y consideró que las medidas propuestas no abordarían adecuadamente el riesgo en la práctica clínica.
Estonian: Inimravimite komiteele väljendas siiski ettevaatust QT-intervalli pikenemise suhtes ja märkis, et kavandatavad meetmed ei ole kliinilises praktikas riski leevendamiseks asjakohased.
Spanish: En consecuencia, algunos pacientes pueden presentar una elevación de la concentración de Fanaptum en la sangre, lo que aumentaría el riesgo de prolongación del intervalo QT.
Estonian: See võib suurendada mõnel patsiendil Fanaptumi sisaldust veres, mis omakorda suurendab QTintervalli pikenemise riski.
Spanish: La empresa presentó los resultados de 2 estudios principales con una duración de 4 y 26 semanas.
Estonian: Üks uuring kestis 4 ja teine 26 nädalat.
Spanish: El estudio a corto plazo, en el que participaron 567 pacientes, comparó Fanaptum con ziprasidona, un medicamento contra la esquizofrenia, y con un placebo (un tratamiento ficticio).
Estonian: Lühiajalises uuringus (567 patsienti) võrreldi Fanaptumit tsiprasidooni (skisofreeniaravim) ja platseeboga (näiv ravim).
Spanish: Se cree que la iloperidona bloquea los receptores de los neurotransmisores dopamina y 5-hidroxitriptamina (también denominada serotonina), que intervienen en la esquizofrenia.
Estonian: Oletatakse, et iloperidoon blokeerib skisofreeniaga seotud neurotransmitterite dopamiini ja 5-hüdroksütrüptamiini (serotoniin) retseptorid.
Spanish: Por tanto, el CHMP llegó a la conclusión de que los beneficios de Fanaptum no sobrepasan a sus riesgos y mantuvo la recomendación previa de que se denegase la autorización de comercialización del medicamento.
Estonian: Inimravimite komitee järeldas seetõttu, et Fantumi kasulikkus ei ole suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas müügiloa andmisest keelduda.
Spanish: Además, al Comité también le seguía preocupando la escasa eficacia de Fanaptum y el retardo en la aparición del efecto.
Estonian: Lisaks väljendas komitee ettevaatust ka selle suhtes, et Fanaptumi efektiivsus on väike ja selle toime algab hilja.
Spanish: Fanaptum es un medicamento que contiene el principio activo iloperidona.
Estonian: Fanaptum on ravim, mis sisaldab toimeainena iloperidooni.
Spanish: El principio activo de Fanaptum, la iloperidona, es un medicamento antipsicótico.
Estonian: Fanaptumi toimeaine iloperidoon on antipsühhootikum.
Spanish: Por último, al CHMP le preocupaba el hecho de que Fanaptum sea degradado en el organismo por enzimas hepáticas cuya actividad se reduce en determinados pacientes y con el uso de otros medicamentos.
Estonian: Inimravimite komitee väljendas ettevaatust ka seoses sellega, et Fanaptumit lagundavad organismis maksaensüümid, mille talitlus on teatud patsientidel ja teatud muude ravimite võtmisel vähenenud.
Spanish: ¿A qué uso estaba destinado Fanaptum?
Estonian: Milleks kavatseti Fanaptumit kasutada?
Spanish: Su mecanismo de acción no está claro, aunque parece que se une a determinados receptores (dianas) de los neurotransmisores en las neuronas cerebrales.
Estonian: Iloperidooni toimemehhanism ei ole selge, kuid oletatakse, et aine seondub aju närvirakkude pinnal teatud neurotransmitterite retseptoritega.
Spanish: Los neurotransmisores son sustancias que permiten a las neuronas comunicarse con las células vecinas.
Estonian: Neurotransmitterid on keemilised ained, mis vahendavad närvirakkudevahelisi signaale.
Spanish: Fanaptum produce una prolongación del intervalo QT, un cambio de la actividad eléctrica del corazón que puede provocar una alteración del ritmo cardíaco potencialmente mortal.
Estonian: Ohutusprobleemidega seoses väljendas inimravimite komitee ettevaatust seoses Fanaptumi toimega südamele: Fanaptum pikendab QT-intervalli (muudab südame elektrilist talitlust), mis võib põhjustada eluohtlikke südame rütmihäireid.
Spanish: 19 de abril de 2012
Estonian: 19. aprill 2012
Spanish: El solicitante solicitó la revisión del dictamen.
Estonian: Taotleja nõudis arvamuse taasläbivaatamist.
Spanish: El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos para Folotyn puede encontrarse en la página web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Estonian: Harvikravimite komitee arvamuse kokkuvõte Folotyni kohta on ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Spanish: ¿Qué es Folotyn?
Estonian: Mis on Folotyn?
Spanish: Si participa usted en un ensayo clínico o en un programa de uso compasivo y precisa información adicional acerca de su tratamiento, póngase en contacto con el médico que le administra el medicamento.
Estonian: Kui osalete kliinilises uuringus või eriloaga kasutamise programmis ja vajate oma oma ravi kohta lisateavet, siis pöörduge palun arsti poole, kes teile ravi määras.
Spanish: Por lo tanto, el CHMP confirmó su dictamen negativo inicial.
Estonian: Sel põhjusel kinnitas inimravimite komitee oma algset negatiivset arvamust.
Spanish: Denegación de la autorización de comercialización para Folotyn (pralatrexato) EMA/CHMP/255106/2012
Estonian: Folotyni (pralatreksaat) müügiloa andmisest keeldumine EMA/CHMP/255106/2012
Spanish: La empresa que solicitó la autorización es Allos Therapeutics Limited.
Estonian: Müügiluba taotles ettevõte Allos Therapeutics Limited.
Spanish: Denegación de la autorización de comercialización para Folotyn (pralatrexato)
Estonian: Folotyni (pralatreksaat) müügiloa andmisest keeldumine
Spanish: El principal criterio para la evaluación de la eficacia se basó en la proporción de pacientes que respondieron al tratamiento.
Estonian: Efektiivsuse põhinäitaja oli ravile allunud patsientide suhtarv.
Spanish: Además, no se observaba una mejoría clara de la enfermedad de los pacientes, ya que el estudio consideraba la respuesta de los pacientes al tratamiento pero no permitía al Comité valorar el efecto sobre la supervivencia global (el tiempo que vivían los pacientes) ni sobre la supervivencia sin progresión (el tiempo que vivían los pacientes sin que empeorara su enfermedad).
Estonian: Lisaks ei täheldatud patsientide seisundis selget paranemist, sest uuring vaatles patsientide ravivastust, kuid ei võimaldanud inimravimite komiteel hinnata mõju üldisele elulemusele või progresseerumisvabale elulemusele (kui kaua patsiendid elus olid, ilma et nende haigus süveneks).
Spanish: Se administró a los pacientes Folotyn junto con complementos de vitamina B12 y ácido fólico (para compensar la carencia de estas vitaminas que puede producirse durante el tratamiento con Folotyn).
Estonian: Patsientidele anti Folotyni koos foolhappe ja vitamiiniga B12 (et kompenseerida nende vitamiinide puudust, mis võib esineda ravi ajal Folotyniga).
Spanish: Tras considerar el fundamento de esta solicitud, el CHMP revisó el dictamen inicial y confirmó la denegación de la autorización de comercialización el 19 de abril de 2011.
Estonian: Pärast taotluse põhjenduste kaalumist vaatas inimravimite komitee oma algse arvamuse uuesti läbi ja kinnitas müügiloa andmisest keeldumist 19. aprillil 2012.
Spanish: Durante la revisión en abril de 2012, no se habían resuelto las reservas del CHMP.
Estonian: Taasläbivaatamise ajal aprillis 2012 ei olnud inimravimite komitee leitud probleemid lahenenud.
Spanish: La DHFR es necesaria para generar nuevo ADN que, a su vez, es imprescindible para que las células se dividan y se multipliquen.
Estonian: DHFR on vajalik uue DNA tootmiseks, mida rakud vajavad jagunemiseks ja paljunemiseks.
Spanish: La empresa presentó los resultados de un estudio principal sobre un total de 115 adultos con linfoma linfocítico T periférico recidivante o que no respondía a los tratamientos anteriores.
Estonian: Ettevõte esitas ühe põhiuuringu andmed, milles osales kokku 115 täiskasvanut, kellel oli perifeerne T-rakuline lümfoom, mis taastekkis või ei allunud eelnevale ravile.
Spanish: Por lo tanto, en ese momento, el CHMP consideró que los beneficios de Folotyn no superaban los riesgos y recomendó denegar su autorización de comercialización.
Estonian: Seetõttu oli inimravimite komitee sel ajal arvamusel, et ravimi Folotyn kasulikkus ei ole suurem kui kaasnevad riskid ja soovitas müügiloa andmisest keelduda.
Spanish: DHFR, el pralatrexato debía bloquear la actividad de la enzima, inhibiendo la división de las células cancerosas y finalmente matándolas.
Estonian: Eeldatakse, et DHFRi külge kinnitudes blokeerib pralatreksaat ensüümi aktiivsuse, pärssides vähirakkude jagunemist ja lõpuks hävitades need.
Spanish: Folotyn es un medicamento que contiene el principio activo pralatrexato.
Estonian: Folotyn on ravim, mis sisaldab toimeainena pralatreksaati.
Spanish: En este estudio, Folotyn no se comparó con ningún otro tratamiento.
Estonian: Selles uuringus ei võrreldud Folotyni ühegi muu ravimeetodiga.
Spanish: En enero de 2012, el CHMP expresó sus reservas en relación con el hecho de que el estudio principal se había diseñado de un modo tal que no permitía valorar el beneficio del medicamento, particularmente porque Folotyn no se comparaba con ningún otro tratamiento ni con placebo (un tratamiento simulado) en otro grupo de pacientes.
Estonian: 2012. aasta jaanuaris leidis inimravimite komitee, et põhiuuringu ülesehitus ei võimaldanud komiteel hinnata ravimi kasulikkust, sest Folotyni ei võrreldud teises patsientide rühmas ühegi muu ravimi ega platseeboga (näiv ravim).
Spanish: En el organismo, debía reemplazar al ácido fólico y unirse a una enzima denominada dihidrofolato reductasa (DHFR).
Estonian: Organismis eeldatakse, et see võtab foolhappe koha ja kinnitub dihüdrofolaatreduktaasiks (DHFR) nimetatava ensüümi külge.
Spanish: ¿Qué consecuencias tiene esta denegación para los pacientes que participan en ensayos clínicos / programas de uso compasivo?
Estonian: Kuidas mõjutab keeldumine praegu kliinilistes uuringutes või ravimi eriloaga kasutamise programmides osalevaid patsiente?
Spanish: En particular, el Comité consideró que los datos presentados por el solicitante eran insuficientes para establecer los beneficios de Folotyn en el tratamiento del linfoma linfocítico T periférico.
Estonian: Eriti leidis komitee, et taotleja esitatud andmed Folotyni kasulikkuse kindlakstegemiseks perifeerse T-rakulise lümfoomi ravis ei ole piisavad.
Spanish: Folotyn debía utilizarse para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma linfocítico T periférico, un tipo de cáncer que afecta a un tipo de glóbulos blancos denominados linfocitos T.
Estonian: Folotyni kavatseti kasutada täiskasvanute raviks, kellel esineb perifeerne T-rakuline lümfoom, mis on teatud vere valgeliblede T-rakkude vähk.
Spanish: La respuesta al tratamiento osciló desde mejoría de la enfermedad hasta no presentar signos del cáncer.
Estonian: Ravivastus ulatus seisundi paranemisest kuni vähinähtude kadumiseni.
Spanish: ¿A qué uso estaba destinado Folotyn?
Estonian: Milleks kavatseti Folotyni kasutada?
Spanish: El 19 de enero de 2011, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) formuló un dictamen negativo en el que recomendaba que se denegara la autorización de comercialización para el tratamiento de linfoma linfocítico T periférico.
Estonian: 19. jaanuaril 2012 andis inimravimite komitee negatiivse arvamuse, soovitades keelduda Folotyni müügiloa andmisest.
Spanish: El pralatrexato es un «antimetabolito».
Estonian: Pralatreksaat on antimetaboliitide hulka kuuluv ravim.
Spanish: Estaba previsto comercializarlo en forma de solución para perfusión (goteo en vena).
Estonian: Ravimit kavatseti turustada infusioonilahusena (veeni tilgutatav lahus).
Spanish: Los efectos de Folotyn se probaron en modelos experimentales antes de estudiarse en seres humanos.
Estonian: Enne inimuuringuid kontrolliti Folotyni toimet muude katsetega.
Spanish: La empresa informó al CHMP de que no tenía consecuencias para los pacientes que actualmente participan en ensayos clínicos ni en programas de uso compasivo que emplean Folotyn.
Estonian: Ettevõte teatas inimravimite komiteele, et müügiloa andmisest keeldumine ei mõjuta Folotyni kliinilistes uuringutes või eriloaga kasutamise programmides osalevaid patsiente.
Spanish: Folotyn se había clasificado como «medicamento huérfano» (un medicamento que se emplea en enfermedades raras) el 13 de abril de 2007 para el tratamiento del linfoma linfocítico.
Estonian: Folotyn nimetati 13. aprillil 2007 perifeerse T-rakulise lümfoomi harvikravimiks.
Spanish: El CHMP consideró que la evidencia era insuficiente para establecer los beneficios de Folotyn en el tratamiento del linfoma linfocítico T periférico.
Estonian: Inimravimite komitee oli arvamusel, et Folotyni kasulikkuse kindlakstegemiseks perifeerse T-rakulise lümfoomi ravis ei ole piisavalt tõendeid.
Spanish: ¿Cómo estaba previsto que actuase Folotyn?
Estonian: Milline on Folotyni eeldatav toime?
Spanish: El solicitante había pedido la revisión del dictamen.
Estonian: Taotleja oli nõudnud arvamuse taasläbivaatamist.
Spanish: ¿Qué es Heparesc?
Estonian: Mis on Heparesc?
Spanish: El resumen del dictamen del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Heparesc puede consultarse en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation
Estonian: Harvikravimite komitee arvamuse kokkuvõtted Heparesci kohta on ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Spanish: El Comité consideró por lo tanto que los beneficios del tratamiento no estaban suficientemente demostrados.
Estonian: Seega järeldas komitee, et ravi kasulikkust ei olnud piisavalt tõendatud.
Spanish: La empresa que había solicitado la autorización era Cytonet GmbH & Ci KG.
Estonian: Müügiluba taotles Cytonet GmbH & Ci KG.
Spanish: Tras considerar el fundamento de esta solicitud, el CHMP revisó el dictamen inicial y confirmó la denegación de la autorización de comercialización el 22 de octubre de 2015.
Estonian: Pärast taotluse põhjenduste arutamist vaatas inimravimite komitee oma algse arvamuse uuesti läbi ja kinnitas müügiloa andmisest keeldumist 22. oktoobril 2015.
Spanish: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom23 de octubre de 2015 EMA/684158/2015 EMEA/H/C/003750
Estonian: oktoober 2015 EMA/684158/2015 EMEA/H/C/003750
Spanish: La compañía presentó los resultados de dos estudios principales en los que participaron un total de 20 niños con trastornos del ciclo de la urea y en los que se compararon los efectos de Heparesc con los resultados históricos en niños que no habían recibido tratamiento con Heparesc.
Estonian: Ettevõte esitas kahe põhiuuringu tulemused, milles osales kokku 20 uureatsükli häiretega last ja milles võrreldi Heparesci toimeid varasemate tulemustega lastel, keda ei olnud ravitud Heparesciga.
Spanish: El 25 de junio de 2015, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) emitió un dictamen negativo en el que recomendaba que se denegara la autorización de comercialización del medicamento Heparesc para el tratamiento de los trastornos del ciclo de la urea.
Estonian: 25. juunil 2015 võttis inimravimite komitee vastu negatiivse arvamuse, soovitades uureatsükli häirete raviks kasutatava ravimi Heparesc müügiloa andmisest keelduda.
Spanish: Heparesc es un medicamento que contiene células vivas del hígado de un donante sano, que se han manipulado y después congelado para su almacenamiento a largo plazo.
Estonian: Heparesc on ravim, mis sisaldab terve doonori maksast pärit elusrakke, mida on töödeldud ja seejärel külmutatud pikaajaliseks säilitamiseks.
Spanish: Los defectos específicos en el ciclo de la urea para los que estaba destinado Heparesc se denominan deficiencia de carbamoilfosfato sintetasa 1, deficiencia de ornitina transcarbamilasa, deficiencia de argininosuccinato sintetasa (citrulinemia tipo 1), deficiencia de arginosuccinato liasa (aciduria arginosuccínica) y deficiencia de arginasa (hiperargininemia).
Estonian: Spetsiifilised uureatsükli häired, mille korral kavatseti kasutada Heparesci, on karbamoüülfosfaadi süntetaas-1 vaegus, ornitiini transkarbamülaasi vaegus, argininosuktsinaadi süntetaasi vaegus (I tüüpi tsitrullineemia), argininosuktsinaadi lüaasi vaegus (argininosuktsiinatsiduuria) ja arginaasi vaegus
Spanish: Como consecuencia, los productos tóxicos de desecho se acumulan en la sangre en forma de amoniaco, lo que puede provocar lesiones cerebrales, convulsiones (accesos), coma y la muerte.
Estonian: Selle tulemusena kogunevad veres toksilised jääkained ammoniaagina, mis võib põhjustada ajukahjustust, krampe, koomat ja surma.
Spanish: Heparesc está hecho de hepatocitos de un órgano donante que puede producir la enzima que falta a los pacientes con trastornos del ciclo de la urea.
Estonian: Heparesc on valmistatud elundidoonori maksarakkudest, mis suudavad tekitada uureatsükli häiretega patsientidel puuduvat ensüümi.
Spanish: Ambos comités confirmaron su opinión de que la eficacia de Heparesc en el tratamiento de estos defectos no se había demostrado suficientemente.
Estonian: Mõlemad komiteed kinnitasid oma arvamust, et Heparesci efektiivsust nende häirete ravis ei ole piisavalt tõendatud.
Spanish: Aunque se tuvo en cuenta el desafío que supone desarrollar el medicamento, incluida la dificultad de la participación de pacientes al tratarse de una enfermedad rara, el CHMP concluyó que los beneficios de Heparesc no superaban a los riesgos y mantuvo la recomendación anterior de que se denegase la autorización de comercialización.
Estonian: Kuigi inimravimite komitee arvestas ravimi väljatöötamise raskusi, sealhulgas patsientide uuringusse kaasamise raskusi haiguse harulduse tõttu, järeldas inimravimite komitee, et Heparesci kasulikkus ei ületa selle riske, ja jäi eelmise soovituse juurde ravimi müügiloa andmisest keelduda.