FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Analyses of efficacy did not reveal meaningful differences between the 2 dose groups with respect to survival, invasive ventilator-free survival, any ventilator-free survival, decrease in LVM, gains in growth parameters and acquisition of motor milestones.
Polish: Analizy skuteczności nie wykazały istotnych różnic pomiędzy dwiema grupami dawkowania w zakresie przeżycia, przeżycia bez konieczności wentylacji inwazyjnej, przeżycia bez konieczności jakiejkolwiek wentylacji, zmniejszenia masy mięśnia lewej komory, zwiększenia parametrów wzrostu i osiągnięcia ważnych etapów rozwoju ruchowego.
English: If severe hypersensitivity or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Polish: Jeżeli wystąpi ciężka nadwrażliwość lub reakcje anafilaktyczne, należy rozważyć natychmiastowe przerwanie infuzji produktu leczniczego Myozyme i rozpocząć odpowiednie leczenie.
English: -The active substance is alglucosidase alfa.
Polish: -Substancją czynną leku jest alglukozydaza alfa.
English: People with Pompe disease have low levels of an enzyme called alpha-glucosidase.
Polish: U osób z chorobą Pompego występuje niedobór enzymu zwanego alfa-glukozydazą.
English: Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
Polish: Rozpuszczenie i rozcieńczenie należy wykonywać w warunkach jałowych, zgodnie z zasadami dobrej praktyki.
English: Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient's dose regimen (mg/kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Polish: Należy wyliczyć liczbę fiolek przeznaczonych do rozpuszczania na podstawie indywidualnego schematu dawkowania (mg/kg) dla danego pacjenta i wyjąć potrzebną liczbę fiolek z lodówki, aby osiągnęły temperaturę pokojową (około 30 minut).
English: Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Polish: Ponieważ brak danych dotyczących oddziaływania alglukozydazy alfa na niemowlęta karmione mlekiem matki, w trakcie leczenia produktem leczniczym Myozyme zaleca się przerwanie karmienia piersią.
English: Of the 3 patients with significant pulmonary involvement at screening/baseline (percentage predicted forced vital capacity in the sitting position ranging from 5867%), two demonstrated clinically meaningful improvements in FVC (+11.5% and +16.0%) in the sitting position by Week 26.
Polish: Z trzech pacjentów, u których w trakcie wizyty skriningowej/początkowej rozpoznano znaczne zajęcie płuc (procentową przewidywaną nasiloną pojemność wydechową w pozycji siedzącej w zakresie od 58−67%), dwóch prezentowało wyraźną poprawę kliniczną w zakresie FVC (+11,5% i +16,0%) w pozycji siedzącej w 26. tygodniu.
English: However, muscle function only improved in wheelchair independent patients and in those with less pronounced muscle weakness.
Polish: Jednak czynność mięśni uległa poprawie jedynie u pacjentów którzy nie korzystali z wózków inwalidzkich, oraz u osób z mniej nasilonym osłabieniem mięśni.
English: All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
Polish: W trakcie badania cała grupa 5 pacjentów, u których wyjściowo stosowano wentylację inwazyjną, nadal wymagała wspomagania oddychania (4 pacjentów przeżyło ponad 104 tygodnie, a jedna osoba zmarła).
English: There was no difference in the pharmacokinetic profile of alglucosidase alfa in these juvenile lateonset patients compared to infantile-onset patients.
Polish: Nie obserwowano różnic w profilu farmakokinetycznym alglukozydazy alfa u tych nastoletnich pacjentów z późną postacią choroby w porównaniu do pacjentów z postacią wczesną.
English: Wilcoxon-Mann-Whitney Test p-value
Polish: Test Wilcoxona-MannaWhitneya
English: You may need to be given pre-treatment medicines to prevent an allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics).
Polish: Aby zapobiec reakcji alergicznej, konieczna może być premedykacja, np. podanie leków przeciwhistaminowych i (lub) kortykosteroidów bądź leków obniżających gorączkę (przeciwgorączkowych).
English: 3 Reactions reported more frequently in the placebo group than in the Myozyme group in late-onset patients.
Polish: 3 Działania zgłoszone częściej w grupie z placebo niż w grupie z produktem Myozyme u pacjentów z późną postacią choroby Pompego.
English: The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
Polish: Obraz kliniczny choroby Pompego można opisać, jako zespół chorób, począwszy od szybko postępującej postaci wczesnej (początek objawów choroby Pompego zwykle w ciągu pierwszego roku życia z bardzo krótką przewidywaną długością życia), aż do wolniej postępującej postaci późnej.
English: • Nephrotic Syndrome: swelling of lower limbs, generalized swelling and protein loss in urine
Polish: • Zespół nerczycowy: obrzęk kończyn dolnych, uogólniony obrzęk i utrata białka z moczem
English: The most common adverse reactions observed were IARs.
Polish: Najczęściej obserwowanymi reakcjami niepożądanymi były IAR.
English: Myozyme is used to treat adults, children and adolescents of all ages who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
Polish: Lek Myozyme stosuje się w leczeniu dorosłych, dzieci i młodzieży w każdym wieku, u których potwierdzono rozpoznanie choroby Pompego.
English: No interactions studies have been performed.
Polish: Nie przeprowadzono badań interakcji z innymi lekami.
English: The objectives of the “Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.
Polish: Celem „Rejestru choroby Pompego ” jest przyczynianie się do poszerzenia wiedzy o chorobie Pompego i monitorowanie reakcji pacjentów na enzymatyczną terapię zastępczą w podstawowym celu, jakim jest osiągnięcie poprawy stanu klinicznego tych pacjentów.
English: In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to alglucosidase alfa typically within 3 months of treatment.
Polish: W badaniach klinicznych u większości pacjentów stwierdzono powstanie przeciwciał IgG przeciwko alglukozydazie alfa, zwykle w ciągu pierwszych 3 miesięcy leczenia.
English: Because you have Pompe disease, there is a risk that you get a severe infection of your airways or lungs.
Polish: Ze względu na chorobę Pompego istnieje ryzyko wystąpienia ciężkiego zakażenia dróg oddechowych lub płuc.
English: There are no data from the use of alglucosidase alfa in pregnant women.
Polish: Brak danych dotyczących stosowania alglukozydazy alfa u kobiet w ciąży.
English: In a placebo-controlled study lasting 78 weeks, 90 patients with late-onset Pompe disease, aged 10 to 70 years, were treated with Myozyme or placebo randomized in a 2:1 ratio (see section 5.1).
Polish: W badaniu kontrolowanym placebo trwającym 78 tygodni, 90 pacjentów z późną postacią choroby Pompego, będących w wieku od 10 do 70 lat, było leczonych produktem Myozyme lub placebo po randomizacji w stosunku 2:1 (patrz punkt 5.1).
English: No significant adverse findings on embryofoetal development were observed in a mouse and a rabbit embryofoetal study and no significant adverse findings were observed in a mouse fertility and early embryonic development study.
Polish: Nie stwierdzono istotnych zaburzeń rozwoju w okresie zarodkowym i płodowym w badaniu u zarodków i płodów myszy i królików ani nie obserwowano istotnych zaburzeń w badaniu płodności i wczesnego okresu zarodkowego u myszy.
English: The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters.
Polish: U przeważającej większość pacjentów z wczesną postacią choroby Pompego leczonych produktem leczniczym Myozyme wystąpiła poprawa czynności serca oraz stabilizacja lub poprawa parametrów wzrostu.
English: Myozyme will be given to you under the supervision of a doctor who is experienced in the treatment of Pompe disease.
Polish: Lek Myozyme będzie podawany pod nadzorem lekarza posiadającego doświadczenie w leczeniu choroby Pompego.
English: After 52 weeks all patients continued treatment for a total duration of more than 3 years (168 weeks with a median of 121 weeks).
Polish: Po upływie 52 tygodni wszyscy pacjenci kontynuowali leczenie przez łączny okres przekraczający 3 lata (168 tygodni, mediana 121 tygodni).
English: This enzyme helps the body control levels of glycogen (a type of carbohydrate).
Polish: Enzym ten ułatwia kontrolę ilości glikogenu (jednego z węglowodanów) w organizmie.
English: How to store Myozyme
Polish: Jak przechowywać lek Myozyme
English: Each vial of Myozyme is for single use only.
Polish: Każda fiolka Myozyme przeznaczona jest do jednorazowego użytku.
English: However, chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2 to 8°C when stored under protection from light.
Polish: Po rozcieńczeniu zaleca się bezpośrednie wykorzystanie, jednakże stabilność chemiczna i biologiczna została wykazana dla okresu 24-godzinnego w temperaturze od 2°C do 8°C podczas przechowywania produktu leczniczego w miejscu chronionym przed światłem.
English: It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
Polish: Uważa się, że produkt leczniczy Myozyme przywraca aktywność lizosomalnej kwaśnej glukozydazy alfa, prowadząc do stabilizacji lub odbudowy funkcji mięśnia sercowego i mięśni szkieletowych (w tym mięśni oddechowych).
English: Your doctor should consider discontinuation of the administration of Myozyme and initiate appropriate medical treatment.
Polish: Lekarz powinien rozważyć przerwanie stosowania leku Myozyme i rozpocząć odpowiednie leczenie.
English: • Pain or local reaction at the site of the drip
Polish: • Ból lub miejscowy odczyn wokół miejsca podawania infuzji
English: Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilised cake.
Polish: Wodę do wstrzykiwań należy dodawać powoli kroplami po ściance fiolki, nie bezpośrednio na liofilizowaną masę.
English: Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1.
Polish: Działania niepożądane, zgłoszone u przynajmniej 2 pacjentów, zostały wymienione w Tabeli 1
English: Patients were randomized in a 2:1 ratio and received 20 mg/kg Myozyme (n=60) or placebo (n=30) once every two weeks for 78 weeks (18 months).
Polish: Pacjenci byli przydzieleni losowo do grup w stosunku 2:1 i otrzymywali 20 mg/kg mc. produktu Myozyme (n = 60) lub placebo (n = 30) raz na dwa tygodnie przez 78 tygodni (18 miesięcy).
English: After 78 weeks, patients treated with Myozyme showed improvement in distance walked as measured by 6MWT and stabilization of pulmonary function as measured by FVC % predicted as compared to placebo-treated patients.
Polish: Po 78 tygodniach u pacjentów leczonych produktem Myozyme stwierdzono wydłużenie odległości przemierzanej w czasie testu 6MWT oraz stabilizację czynności płuc wyrażaną jako % wartości należnej FVC w porównaniu do pacjentów leczonych placebo.
English: Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Polish: Ponieważ alglukozydaza alfa jest rekombinowanym białkiem ludzkim, nie wydaje się, aby występowały jej interakcje z innymi lekami, w których pośredniczy cytochrom P450.
English: Patients should be closely monitored and all cases of IARs, delayed reactions and possible immunological reactions should be reported to the marketing authorisation holder.
Polish: Należy ściśle monitorować stan pacjentów i zgłaszać podmiotowi odpowiedzialnemu posiadającemu pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wszystkie przypadki reakcji związanych z infuzją, reakcji opóźnionych i możliwych reakcji immunologicznych.
English: Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α-glucosidase deficiency).
Polish: Produkt leczniczy Myozyme jest wskazany w długotrwałej, enzymatycznej terapii zastępczej (ang. Enzyme Replacement Therapy - ERT) u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Pompego (niedoborem kwaśnej alfa- glukozydazy).
English: There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of IgG antibody formation.
Polish: Nie wydaje się, aby istniała korelacja pomiędzy początkiem reakcji związanych z infuzją i czasem powstania przeciwciał IgG.
English: Immunogenicity data from clinical trials and published literature in CRIM-negative infantile-onset patients (IOPD) suggests that the administration of immune tolerance induction (ITI) regimen given to alglucosidase alfa naive patients (prophylactic ITI) may be effective in preventing or reducing the development of High Sustained Antibody Titer (HSAT) against alglucosidase alfa.
Polish: Dane z badań klinicznych i opublikowanej literatury dotyczące immunogenności wśród pacjentów z wczesną postacią choroby i ujemnym wynikiem badania CRIM wskazują, że podawanie schematu indukcji tolerancji immunologicznej (ang. immune tolerance induction, ITI) pacjentom nieleczonym wcześniej alglukozydazą alfa (profilaktyczna ITI), może skutecznie zapobiegać lub ograniczać rozwój wysokich mian przeciwciał (ang. high sustained antibody titer, HSAT) przeciwko alglukozydazie alfa.
English: • Narrowing of the blood vessels causing blood flow to be decreased
Polish: • Zwężenie naczyń krwionośnych zmniejszające przepływ krwi
English: Feeling hot not known
Polish: Uczucie gorąca nieznana
English: Slightly more patients in the Myozyme group than in the placebo group experienced IARs (28% versus 23%).
Polish: W grupie stosującej produkt Myozyme liczba pacjentów, u których wystąpiły IAR była nieznacznie większa niż w grupie placebo (28% wobec 23%).
English: In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
Polish: W badaniach klinicznych, 39 pacjentów z rozpoznaniem wczesnej postaci choroby leczono produktem leczniczym Myozyme przez ponad 3 lata (168 tygodni, mediana 121 tygodni; patrz punkt 5.1).
English: Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Polish: U pacjentów z zaawansowaną chorobą Pompego mogą wystąpić zaburzenia czynności serca i układu oddechowego, co może stwarzać większe ryzyko ciężkich powikłań wynikających z reakcji związanych z infuzją.
English: IARs are defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
Polish: IAR są definiowane jako jakiekolwiek reakcje niepożądane, które występują podczas infuzji lub w ciągu najbliższych godzin po jej zakończeniu.
English: In two additional open-label clinical trials with Myozyme with a follow-up of 24 months, ten patients with severe late-onset Pompe disease (moderate to severe motor impairment and assisted ventilation) showed a variable response on measures of motor and respiratory functions, mostly in the form of a modest improvement (AGLU03105, AGLU04107).
Polish: W dwóch dodatkowych otwartych badaniach klinicznych produktu leczniczego Myozyme z 24 miesięcznym okresem kontrolnym, dziesięciu pacjentów z ciężką, późną postacią choroby Pompego (umiarkowane do ciężkiego upośledzenie motoryczne i wentylacja wspomagana) wykazywało zmienną odpowiedź pod względem czynności ruchowych oraz oddechowych, głównie w postaci umiarkowanej poprawy w porównaniu z ich początkową znaczną utratą czynności ruchowych i oddechowych przed rozpoczęciem leczenia (AGLU03105, AGLU041107).
English: Usually, it is characterised by the presence of sufficient residual GAA activity to preclude the development of cardiomyopathy, however some cardiac involvement has been reported in up to approximately 4% of patients with late-onset Pompe disease.
Polish: Zwykle charakteryzuje się tym, że szczątkowa aktywność kwaśnej α-glukozydazy zapobiega rozwojowi kardiomiopatii, jednakże u około 4% pacjentów z późną postacią choroby Pompego wystąpiły powikłania sercowe.
English: It is therefore recommended to perform periodic urinalysis among patients with high IgG antibody titres.
Polish: Dlatego zaleca się, aby u pacjentów z wysokim mianem przeciwciał IgG przeprowadzać okresowe badania moczu.
English: • Low blood pressure
Polish: • Niskie ciśnienie tętnicze
English: Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2).
Polish: U pacjentów z grupy leczonej produktem leczniczym Myozyme wykazano wydłużony czas przeżycia w porównaniu z pacjentami z nieleczonej kohorty historycznej (patrz Tabela 2).
English: Patients with Pompe disease are at increased risk of respiratory infections due to the progressive effects of the disease on the respiratory muscles.
Polish: U pacjentów z chorobą Pompego istnieje ryzyko wystąpienia zakażeń układu oddechowego z powodu postępujących zmian chorobowych obejmujących mięśnie oddechowe.
English: Table 2: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Polish: Tabela 2: Wyniki analizy punktu końcowego (czasu przeżycia) przy zastosowaniu modelu regresji Coxa
English: Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3).
Polish: Przeżycie w grupie leczonych pacjentów porównano do przeżycia w podobnej historycznej kohorcie pacjentów nieleczonych, przy zastosowaniu analizy regresji proporcjonalnych hazardów Coxa (patrz Tabela 3).
English: There was no evidence that IgG antibodies to alglucosidase alfa affected pharmacokinetics.
Polish: Nie udowodniono, że przeciwciała IgG przeciwko alglukozydazie alfa miały wpływ na farmakokinetykę.
English: The probability of a poor outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material- negative patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis and/or predicted based on genotype.
Polish: Wydaje się, że prawdopodobieństwo niekorzystnego przebiegu choroby i wytworzenia się stałych, wysokich mian przeciwciał IgG jest większe wśród pacjentów z ujemnym wynikiem badania CRIM (ang. Cross Reactive Immunologic Material), u których endogenne białko GAA nie zostało wykryte przy zastosowaniu analizy Western blot, niż wśród pacjentów z dodatnim wynikiem badania CRIM, u których endogenne białko GAA zostało wykryte przy zastosowaniu tej samej analizy i (lub) w oparciu o analizę genotypu.
English: If immune-mediated reactions occur, discontinuation of the administration of alglucosidase alfa should be considered and appropriate medical treatment initiated.
Polish: Jeżeli wystąpią reakcje immunologiczne, należy rozważyć przerwanie podawania alglukozydazy alfa i rozpoczęcie odpowiedniego leczenia.
English: Only one patient became wheelchair-free.
Polish: Tylko jeden pacjent nie wymagał dalszego używania wózka inwalidzkiego.
English: Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid αglucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Polish: Choroba Pompego należy do chorób spichrzeniowych lizosomów, ponieważ jej przyczynę stanowi niedobór naturalnej hydrolazy lizosomalnej, kwaśnej α-glukozydazy (GAA), która rozkłada glikogen w lizosomach do glukozy.
English: The % predicted FVC changed by a median of 0.0 for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 3% for placebo-treated patients, indicating a statistically significant treatment effect (p=0.0026).
Polish: % wartości należnej FVC zmienił się o 0,0 (mediana) w przypadku pacjentów leczonych produktem Myozyme i zmniejszył o 3% (mediana) w przypadku pacjentów leczonych placebo, co wskazuje na statystycznie istotny wynik leczenia (p = 0,0026).
English: Comparison of survival curves from time of diagnosis versus the untreated historical cohort was made using a Cox proportional hazards regression analysis.
Polish: Porównanie krzywych przeżycia od chwili rozpoznania choroby z nieleczoną kohortą historyczną wykonano przy użyciu analizy regresji hazardów proporcjonalnych Coxa.
English: 50 mg of powder in a vial (Type 1 glass) with a stopper (siliconised butyl) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (plastic).
Polish: 50 mg proszku w fiolce ze szkła typu 1 z korkiem z silikonizowanego butylu, aluminiowym kapslem zabezpieczającym oraz zrywalnym wieczkiem z plastiku.
English: Of the 21 patients, 16 survived through the end of this study, with a median time from ERT initiation to last assessment of 44.6 months (range: 5.7 to 105.47); 5 patients died due to respiratory failure and disease progression, all of whom were ERTnaïve at the start of ERT+ITI treatment.
Polish: Spośród 21 pacjentów, 16 przeżyło do końca tego badania, z medianą czasu od rozpoczęcia ERT do ostatniej oceny wynoszącą 44,6 miesiąca (zakres: 5,7 do 105,47); 5 pacjentów, którzy na początku leczenia ITI nie stosowali wcześniej ERT, zmarło z powodu niewydolności oddechowej i progresji choroby.
English: Subjects were aged 6 months or less at the onset of treatment.
Polish: W chwili rozpoczęcia leczenia wiek uczestników wynosił 6 miesięcy lub mniej.
English: Table 3: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Polish: Tabela 3: Wyniki analizy punktu końcowego (czasu przeżycia) z zastosowaniem modelu regresji Coxa
English: A small number of patients (<1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
Polish: U niewielkiego odsetka pacjentów (< 1%) w badaniach klinicznych i doświadczeniach po wprowadzeniu do obrotu podczas infuzji produktu leczniczego Myozyme doszło do wstrząsu anafilaktycznego i (lub) zatrzymania akcji serca, wymagającego resuscytacji.
English: Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Polish: Dlatego u większości pacjentów leczonych produktem leczniczym Myozyme spodziewane jest wystąpienie serokonwersji.
English: Reactions in 2 of these patients were IgE-mediated hypersensitivity reactions.
Polish: Reakcje u 2 z tych pacjentów miały podłoże uczuleniowe z udziałem IgE jako mediatora.
English: The risks and benefits of re-administering alglucosidase alfa following an immune-mediated reaction should be considered.
Polish: Należy rozważyć ewentualne ryzyko i korzyści związane z ponownym podawaniem alglukozydazy alfa oraz wystąpieniem reakcji immunologicznych.
English: A retrospective chart review at Duke Center identified 21 CRIM-negative IOPD patients of which 19 patients were ERT naïve at the time of ITI initiation.
Polish: W retrospektywnym przeglądzie przeprowadzonym w Duke Center zidentyfikowano 21 pacjentów z wczesną postacią choroby Pompego oraz ujemnym wynikiem badania CRIM, z których 19 nie było wcześniej poddanych ERT w momencie rozpoczęcia ITI.