FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Severe myelosuppression (including fatal infections and haemorrhagic events) has been reported in patients after administration of a therapeutic dose of Vyxeos liposomal.
Czech: Po podání terapeutické dávky přípravku Vyxeos lipozomální byla hlášena těžká myelosuprese (včetně fatálních infekcí a hemoragických příhod).
English: How to store Vyxeos liposomal
Czech: Co je přípravek Vyxeos lipozomální
English: This medicine will be given to you in a hospital by a doctor or nurse.
Czech: Jestliže Vám bylo podáno více přípravku Vyxeos lipozomální, než jste měl(a) dostat Tento lék vám podá v nemocnici lékař nebo sestra.
English: Other medicines and Vyxeos liposomal
Czech: Vyxeos lipozomální
English: What you need to know before you are given Vyxeos liposomal 3.
Czech: Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Vyxeos lipozomální užívat
English: What Vyxeos liposomal is used for
Czech: Jak se přípravek Vyxeos lipozomální používá
English: What you need to know before you are given Vyxeos liposomal You must not be given Vyxeos liposomal
Czech: Co je přípravek Vyxeos lipozomální a k čemu se používá Čemu musíte věnovat pozornost, než je Vám podán přípravek Vyxeos lipozomální Jak se přípravek Vyxeos lipozomální používá Možné nežádoucí účinky
English: Gastrointestinal disorders Very Common
Czech: Gastrointestinální poruchy Velmi časté Nauzea (51,7)
English: Dosing schedule
Czech: Schéma dávkování
English: After reconstitution the solution contains 2.2 mg/mL daunorubicin and 5 mg/mL cytarabine encapsulated in liposomes in a fixed combination in a 1:5 molar ratio.
Czech: KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ Jedna injekční lahvička obsahuje daunorubicinum 44 mg a cytarabinum100 mg. Roztok obsahuje po rekonstituci daunorubicinum 2,2 mg/ml a cytarabinum 5 mg/ml enkapsulované v lipozomech ve fixní kombinaci v molárním poměru 1:5.
English: Number of doses per course
Czech: Počet dávek na jednu sérii
English: Fatigue and dizziness have been reported with the use of Vyxeos liposomal.
Czech: Při použití přípravku Vyxeos lipozomální byly hlášeny případy únavy a závratí.
English: Nausea (51.7) Diarrhoea/colitis (49.9) Mucositis (49.9) Constipation (42.7) Abdominal pain (36.3) Decreased appetite (33.9) Vomiting (27.7)
Czech: Průjem / kolitida (49,9) Mukozitida (49,9)
English: How to store Vyxeos liposomal 6.
Czech: Jak přípravek Vyxeos lipozomální uchovávat
English: EU Number
Czech: Číslo EMEA
English: Greater safety in a substantial portion of the target population
Czech: Větší bezpečnost u podstatné části cílové populace
English: The EAGER study
Czech: Studie EAGER
English: The Decentralised procedure LT/H/0112/001/DC started on 24 September 2014.
Czech: Decentralizovaný postup LT/H/0112/001/DC byl zahájen dne 24. září 2014.
English: The application was submitted to the reference Member State (RMS): Lithuania, and the concerned Member States (CMS): Bulgaria, Estonia, Hungary, Latvia, Poland and Romania.
Czech: Žádost byla předložena referenčnímu členskému státu: Litvě a dotčeným členským státům: Bulharsku, Estonsku, Maďarsku, Lotyšsku, Polsku a Rumunsku.
English: Difference in the incidence of adverse events
Czech: Rozdíl v incidenci nežádoucích příhod
English: Overall summary of the scientific evaluation of Tobramycin VVB and associated names (see Annex I)
Czech: Celkové shrnutí vědeckého hodnocení přípravku Tobramycin VVB a přípravků souvisejících názvů (viz příloha I)
English: Tobramycin is an aminoglycoside antibiotic.
Czech: Tobramycin je aminoglykosidové antibiotikum.
English: Although fewer children receiving TIP discontinued the treatment, the overall number of children in EAGER study was small, and thus no definite conclusion about this subpopulation can be drawn.
Czech: Třebaže méně dětí léčených TIP přerušilo léčbu, celkový počet dětí ve studii EAGER byl malý, tudíž nelze u této podskupiny vyvodit žádný definitivní závěr.
English: These observations were replicated in post-hoc analyses of different age groups.
Czech: Tato pozorování se opakovala v post hoc analýzách různých věkových skupin.
English: The CMDh 60 day procedure was initiated on 03 August 2015.
Czech: Dne 3. srpna 2015 byl zahájen 60denní postup skupiny CMDh.
English: Safety was the primary endpoint of this study, nevertheless it was powered for efficacy (secondary endpoint) and therefore demonstrated non-inferiority in terms of efficacy only.
Czech: Primárním cílovým ukazatelem této studie byla bezpečnost, nicméně studie byla navržena pro hodnocení účinnosti (sekundární cílový ukazatel), a proto prokázala noninferioritu pouze ve smyslu účinnosti.
English: According to the European Cystic Fibrosis Society Patient Registry, 48.0% of cystic fibrosis patients in the 20 European countries presenting data are over 18 years of age3.
Czech: Podle Registru pacientů Evropské společnosti pro cystickou fibrózu (Cystic Fibrosis Society Patient Registry) je 48,0 % pacientů s cystickou fibrózou ve 20 evropských zemích předkládajících údaje starších 18 let3.
English: Local respiratory intolerability to the dry powder inhalation can manifest itself through symptoms such as cough, and result in discontinuation of treatment.
Czech: Místní respirační nesnášenlivost inhalace suchého prášku se může projevovat příznaky, jako je kašel, a vést k přerušení léčby.
English: It is therefore established that there is a portion of the target population who cannot use powder inhalator due to the development of intolerance.
Czech: Proto je prokázáno, že existuje část cílové populace, která nemůže používat práškový inhalátor kvůli rozvoji nesnášenlivosti.
English: This is in line with fact that cough is described as a ‘very common' adverse reaction in association with TOBI Podhaler, which means that it occurs with a frequency of at least 10%.
Czech: To je v souladu se skutečností, že kašel je popisován jako „velmi častý“ nežádoucí účinek ve spojení s přípravkem TOBI Podhaler, což znamená, že se vyskytuje s četností alespoň 10 %.
English: With regards to the claim of clinical superiority on the ground of greater safety in a substantial portion of the target population, the applicant was requested by CHMP during the procedure:
Czech: Pokud jde o tvrzení o klinické superioritě na základě větší bezpečnosti u podstatné části cílové populace, výbor CHMP během postupu požádal žadatele:
English: When taken together, these elements allow to estimate that at least 10% of the target population may not be able to use TOBI Podhaler due to intolerance.
Czech: Pokud se tyto informace vezmou v úvahu společně, lze odhadovat, že alespoň 10 % cílové populace nemusí být schopno používat přípravek TOBI Podhaler z důvodu nesnášenlivosti.
English: For these patients, the nebuliser solution is a safer alternative (in terms of tolerability) and 10% is considered by CHMP to be a substantial portion of the target population.
Czech: Pro tyto pacienty představuje roztok k rozprašování bezpečnější alternativu (z hlediska snášenlivosti) a výbor CHMP považuje 10 % za podstatnou část cílové populace.
English: The overall discontinuation rates for TIP were 3.6% in the children (≥6 to <13 years), 18.2% in the adolescents (≥13 to <20 years), and 32.7% in the adults (≥ 20 years), while the discontinuation rates with TIS were 16.7% in the children and adolescents, and 18.9% in the adults.
Czech: Celková míra přerušení léčby TIP činila 3,6 % u dětí (≥ 6 až < 13 let), 18,2 % u dospívajících (≥ 13 až < 20 let) a 32,7 % u dospělých (≥ 20 let), přičemž míra přerušení léčby TIS byla 16,7 % u dětí a dospívajících a 18,9 u dospělých.
English: Results of audiology performed in a subpopulation of patients (TIP: 78 [25.3%]; TIS: 45 [21.5%]) revealed that a higher proportion of TIP-treated patients (25.6%; 20/78) than TIS-treated patients (15.6%; 7/45) experienced a decrease from baseline in any audiology test frequency at any visit.
Czech: Výsledky audiologického vyšetření provedeného u podskupiny pacientů (TIP: 78 [25,3 %]; TIS: 45 [21,5 %]) ukázaly, že u vyššího procenta pacientů léčených TIP (25,6 %; 20/78) než pacientů léčených TIS (15,6 %, 7/45) došlo při jakékoli audiologicky vyšetřované frekvenci ke snížení oproti výchozímu stavu při každé návštěvě.
English: Considering the data from EAGER study and its post-hoc analyses, the difference in overall discontinuations is nearly 9% and difference in discontinuations due AEs is ~5% in favour of Tobramycin nebuliser solution.
Czech: Vezmou-li se v úvahu údaje ze studie EAGER a jejích post hoc analýz, rozdíl v celkových mírách přerušení léčby činí téměř 9 % a rozdíl v mírách přerušení léčby kvůli nežádoucím příhodám je ~5 % ve prospěch tobramycinu ve formě roztoku k rozprašování.
English: Post hoc subgroup analyses of EAGER data compared the safety profiles of TIP and TIS in children, adolescents, and adults.
Czech: Post hoc analýzy podskupin údajů ze studie EAGER porovnávaly bezpečnostní profily TIP a TIS u dětí, dospívajících a dospělých.
English: The higher cough rate observed with TOBI Podhaler may be due to a higher powder deposition in the throat in comparison to nebuliser products.
Czech: Vyšší míra výskytu kašle pozorovaná u přípravku TOBI Podhaler může být způsobena vyšší depozicí prášku v krku v porovnání s přípravky k rozprašování.
English: The proposed medicinal product contains the same qualitative and quantitative composition and the same pharmaceutical form as TOBI 300mg/5 ml nebuliser solution, therefore clinical studies for demonstrating therapeutic equivalence can be waived in accordance with the scientific guidelines (EMEA/CHMP/QWP/49313/2005 Corr. and CPMP/EWP/4151/00 Rev.1).
Czech: Navrhovaný léčivý přípravek má stejné kvalitativní a kvantitativní složení a stejnou lékovou formu jako přípravek TOBI 300 mg / 5 ml roztok k rozprašování, a proto bylo možné upustit od nutnosti provést klinické studie prokazující terapeutickou ekvivalenci v souladu s vědeckými pokyny (EMEA/CHMP/QWP/49313/2005 Corr. a CPMP/EWP/4151/00 Rev.1).
English: On day 210, major issues on safety and efficacy were raised which remained unsolved; hence the procedure was referred to the CMDh, under Article 29, paragraph 1 of Directive 2001/83/EC by Lithuania on 24 July 2015.
Czech: 210. den byly vzneseny důležité otázky ohledně bezpečnosti a účinnosti, které zůstaly nevyřešeny, a Litva proto dne 24. července 2015 celou záležitost postoupila skupině CMDh podle čl.
English: The frequency of severe cough events was also higher in TIP group (2.6% versus 1.9%).
Czech: Četnost příhod závažného kašle byla rovněž vyšší u skupiny léčené TIP (2,6 % oproti 1,9 %).
English: During the assessment of the marketing authorisation application for Tobramycin VVB and in the context of the abovementioned Article, a similarity assessment was performed concluding that Tobramycin VVB was similar to Tobi Podhaler.
Czech: Během hodnocení žádosti o vydání rozhodnutí o registraci pro přípravek Tobramycin VVB a v kontextu výše uvedeného článku bylo provedeno posouzení podobnosti, které vedlo k závěru, že přípravek Tobramycin VVB je podobný přípravku TOBI Podhaler.
English: For these patients, tobramycin nebuliser solution is an alternative.
Czech: Pro tyto pacienty představuje alternativu tobramycin ve formě roztoku k rozprašování.
English: However, CHMP concluded that these differences are not relevant in the context of the claim of clinical superiority based on greater safety as the patients constituting a substantial portion of the target population are intolerant to Tobi Podhaler and cannot use therefore Tobi Podhaler.
Czech: Výbor CHMP však usoudil, že tyto rozdíly nejsou relevantní v kontextu tvrzení o klinické superioritě založené na větší bezpečnosti, neboť pacienti představující podstatnou část cílové populace trpí nesnášenlivostí přípravku TOBI Podhaler, a proto nemohou přípravek TOBI Podhaler používat.
English: The most common reasons for discontinuation were adverse events (AEs) - 40 (13.0%) of TIP as compared to 17 (8.1%) TIS-treated patients.
Czech: Nejčastějšími důvody přerušení byly nežádoucí příhody (adverse events, AE) - 40 (13,0 %) pacientů léčených TIP v porovnání se 17 (8,1 %) pacienty léčenými TIS.
English: The difference is even more pronounced in the adult cystic fibrosis patient population (14% difference in overall discontinuations and 8% - in discontinuations due to AEs).
Czech: Tento rozdíl je ještě výraznější u dospělé populace pacientů s cystickou fibrózou (14% rozdíl v celkových mírách přerušení a 8 % v mírách přerušení kvůli nežádoucím příhodám).
English: This study evaluated the safety, efficacy and convenience of TIP vs TIS in CF patients aged 6 years and above with chronic P. aeruginosa infection.
Czech: Tato studie hodnotila bezpečnost, účinnost a pohodlnost roztoku TIP oproti prášku TIS u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 6 let a starších s chronickou infekcí způsobenou bakterií P. aeruginosa.
English: During the discussion, CHMP also noted the differences in terms of inhalation time between Tobramycin VVB and Tobi Podhaler.
Czech: Během diskuze výbor CHMP rovněž zaznamenal rozdíly v době inhalace mezi přípravkem Tobramycin VVB a přípravkem TOBI Podhaler.
English: Having established that there is a portion of the target population who cannot use powder inhalator due to the development of intolerance and that for these patients the tobramycin nebuliser solution is a safer alternative, in order for a conclusion on clinical superiority to be drawn CHMP needed to assess whether these patients correspond to a substantial portion of the target population.
Czech: Poté, co zjistil, že existuje část cílové populace, která nemůže používat práškový inhalátor kvůli rozvoji nesnášenlivosti, a že pro tyto pacienty je tobramycin ve formě roztoku k rozprašování bezpečnější alternativou, potřeboval výbor CHMP posoudit, zda tito pacienti představují podstatnou část cílové populace, aby mohl rozhodnout o klinické superioritě.
English: The smallest difference was observed in the adult population (45% powder inhalation vs 34% nebuliser solution).
Czech: Nejmenší rozdíl byl pozorován u populace dospělých (45 % při inhalaci prášku oproti 34 % při použití roztoku k rozprašování).
English: Day 60 of the CMDh procedure was on 01 October 2015 and since the Member States failed to reach an agreement, the procedure was referred to the CHMP in accordance with Article 29(4) of Directive 2001/83/EC.
Czech: 60. dnem postupu skupiny CMDh byl 1. říjen 2015, a protože členské státy nedosáhly dohody, byla celá záležitost postoupena výboru CHMP podle čl.
English: • The Committee reviewed the responses submitted by the applicant to address the issues raised with regard to the claim for clinical superiority of Tobramycin VVB vs. TOBI Podhaler;
Czech: • výbor přezkoumal odpovědi předložené žadatelem za účelem vyjasnění otázek vznesených v souvislosti s tvrzením o klinické superioritě přípravku Tobramycin VVB oproti přípravku TOBI Podhaler,
English: Cough (not including productive cough) was the most frequently reported AE throughout the entire study period (TIP: 48.4%; TIS: 31.1%) despite being present in the same proportion of patients (42%) in both groups as a baseline symptom.
Czech: Nejčastěji hlášenou nežádoucí příhodou během celého období studie byl kašel (vyjma produktivního kašle) (TIP: 48,4 %; TIS: 31,1 %), přestože byl přítomen u stejného procenta pacientů (42 %) v obou skupinách jako základní příznak.
English: A Marketing Authorisation for Tobramycin VVB can therefore only be granted with the currently proposed indication if at least one of the derogation grounds set out in Article 8(3) of Regulation (EC) No 141/2000 is fulfilled.
Czech: Přípravku Tobramycin VVB je tedy možné udělit rozhodnutí o registraci pro stávající navrženou indikaci pouze tehdy, je-li splněn alespoň jeden z důvodů pro odchylku uvedených v čl.
English: The Applicant's claim for clinical superiority based on greater safety (tolerability) of tobramycin nebulizer solution (TIS) over tobramycin inhalation powder (TIP) in a substantial portion of the target population relies on clinical data generated by the open-label EAGER study1 and its post hoc analyses2.
Czech: Tvrzení žadatele o klinické superioritě založené na větší bezpečnosti (snášenlivosti) tobramycinu ve formě roztoku k rozprašování (TIS) nad tobramycinem ve formě prášku k inhalaci (TIP) u podstatné části cílové populace se opírá o klinické údaje pocházející z otevřené studie EAGER1 a jejích post hoc analýz2.
English: In the EAGER trial, the overall discontinuation rate was higher with TIP (26.9%) than TIS (18.2%).
Czech: V klinickém hodnocení EAGER byla celková míra přerušení léčby vyšší u TIP (26,9 %) než u TIS (18,2 %).
English: A higher percentage of TIP- than TIS-treated patients reported AEs (90.3% versus 84.2%, p<0.05).
Czech: Nežádoucí příhody hlásilo vyšší procento pacientů léčených TIP než pacientů léčených TIS (90,3 % oproti 84,2 %, p < 0,05).
English: This is particularly illustrated by the differences in the discontinuation rates due to AEs (13% for the inhalation powder vs. 8% for the nebuliser solution), development of cough as an adverse drug related event (25% for the inhalation powder vs. 4% for the nebuliser solution) and dysphonia rates (13% for the inhalation powder vs. 4% for the nebuliser solution).
Czech: Tuto skutečnost částečně dokládají rozdíly v mírách přerušení léčby v důsledku nežádoucích příhod (13 % u prášku k inhalaci oproti 8 % u roztoku k rozprašování), rozvoje kašle jakožto nežádoucí příhody související s lékem (25 % u prášku k inhalaci oproti 4 % u roztoku k rozprašování) a mírách dysfonie (13 % u prášku k inhalaci oproti 4 % u roztoku k rozprašování).
English: In the EAGER study, cough described as an adverse drug related event was observed in 25% of patients on the inhalation powder vs. 4% of patients on the nebuliser solution.
Czech: Ve studii EAGER byl kašel popisovaný jako nežádoucí příhoda související s lékem pozorován u 25 % pacientů užívajících prášek k inhalaci oproti 4 % pacientů užívajících roztok k rozprašování.
English: Other treatment-related AEs more commonly reported in the TIP group were dysphonia (13.6% vs 3.8%) and dysgeusia (3.9% vs 0.5%).
Czech: Další často hlášené nežádoucí příhody související s léčbou ve skupině léčené TIP byly dysfonie (13,6 % oproti 3,8 %) a dysgeuzie (3,9 % oproti 0,5 %).
English: The importance of cough as AE for a powder formulation was already acknowledged during the assessment of TOBI Podhaler, and it is recommended that alternative treatment with the nebuliser solution is considered for patients using TOBI Podhaler who experience continued therapy-induced cough.
Czech: Význam kašle jakožto nežádoucí příhody u práškové lékové formy byl již uznán během hodnocení přípravku TOBI Podhaler a u pacientů používajících přípravek TOBI Podhaler, u nichž dochází k trvalému kašli vyvolanému terapií, se doporučuje alternativní léčba roztokem k rozprašování.
English: Therefore the CHMP concluded that the clinical relevance of the abovementioned differences between Tobramycin VVB and TOBI Podhaler demonstrates the clinical superiority of Tobramycin VVB over TOBI Podhaler based on greater safety in a substantial portion of the target population.
Czech: Proto výbor CHMP dospěl k závěru, že klinický význam výše zmíněných rozdílů mezi přípravkem Tobramycin VVB a přípravkem TOBI Podhaler prokazuje klinickou superioritu přípravku Tobramycin VVB nad přípravkem TOBI Podhaler založenou na větší bezpečnosti u podstatné části cílové populace.
English: The proposed therapeutic indication for Tobramycin VVB 300 mg/5 ml nebuliser solution is the same as for TOBI Podhaler (EU/1/10/652, Tobramycin, inhalation powder) and identical to that of TOBI 300 mg/5ml nebuliser solution: “suppressive therapy of chronic pulmonary infection due to Pseudomonas aeruginosa in adults and children aged 6 years and older with cystic fibrosis.”
Czech: Navrhovaná terapeutická indikace pro přípravek Tobramycin VVB 300 mg / 5 ml roztok k rozprašování je stejná jako pro přípravek TOBI Podhaler (EU/1/10/652, Tobramycin prášek k inhalaci) a identická s indikací přípravku TOBI 300 mg / 5 ml roztok k rozprašování: „supresivní léčba chronické plicní infekce způsobené bakterií Pseudomonas aeruginosa u dospělých a dětí ve věku od 6 let s cystickou fibrózou.“
English: In the light of the above, to further justify why the applicant considers Tobramycin VVB clinically superior in a substantial portion of the target population to the orphan-designated medicinal product TOBI Podhaler.
Czech: ve světle výše uvedeného dále odůvodnil, proč žadatel považuje přípravek Tobramycin VVB za klinicky superiorní u podstatné části cílové populace vůči léčivému přípravku pro vzácná onemocnění TOBI Podhaler.
English: RMS and CMSs agreed that Tobramycin VVB is comparable to TOBI 300 mg/5 ml nebuliser solution and therefore available efficacy and safety data for TOBI can be extrapolated to Tobramycin VVB.
Czech: Referenční členský stát a dotčené členské státy se shodly na tom, že přípravek Tobramycin VVB je srovnatelný s přípravkem TOBI 300 mg / 5 ml roztok k rozprašování, a tudíž lze dostupné údaje o účinnosti a bezpečnosti přípravku TOBI extrapolovat na přípravek Tobramycin VVB.
English: Fewer adolescents and adults on TIS discontinued study medication as a result of AEs, compared with those on TIP (9.1% on TIS discontinued vs 17.3% on TIP).
Czech: Méně dospívajících a dospělých léčených TIS přerušilo používání hodnoceného léku v důsledku nežádoucích příhod v porovnání s pacienty léčenými TIP (9,1 % léčených TIS přerušilo léčbu oproti 17,3 % léčených TIP).
English: Notification of a referral for arbitration, under Article 29(4) of Directive 2001/83/EC, to the CHMP was made by the Reference Member State Lithuania on 14 October 2015 based on concerns raised by the Concerned Member State Poland.
Czech: 4 směrnice 2001/83/ES na základě obav vznesených dotčeným členským státem Polskem.
English: The applicant of Tobramycin VVB has applied for a derogation from the market exclusivity of TOBI Podhaler 28 mg inhalation powder claiming that Tobramycin VVB 300 mg/5 ml nebuliser solution is clinically superior to the authorised orphan medicinal product (TOBI Podhaler 28 mg inhalation powder) in terms of providing greater safety in a substantial portion of the target population.
Czech: Žadatel o registraci přípravku Tobramycin VVB podal žádost o odchylku z exkluzivity na trhu pro přípravek TOBI Podhaler 28 mg prášek k inhalaci, přičemž tvrdil, že přípravek Tobramycin VVB 300 mg / 5 ml roztok k rozprašování je klinicky superiorní vůči registrovanému léčivému přípravku pro vzácná onemocnění (TOBI Podhaler 28 mg prášek k inhalaci) ve smyslu zajištění větší bezpečnosti u podstatné části cílové populace.
English: The CHMP issued a positive opinion by consensus recommending the granting of the marketing authorisation and of the summary of product characteristics, labelling and package leaflet as per the final versions achieved during the Coordination group procedure as mentioned in Annex III of the CHMP opinion.
Czech: Konečné verze souhrnu údajů o přípravku, označení na obalu a příbalové informace, které byly vytvořeny v průběhu postupu koordinační skupiny, jsou uvedeny v příloze III tohoto stanoviska.
English: • The Committee considered the notification of the referral initiated by the Reference Member State Lithuania under Article 29(4) of Directive 2001/83/EC where the Concerned Member State Poland raised objections to the granting of the marketing authorisation;
Czech: 4 směrnice 2001/83/ES, ve které dotčený členský stát Polsko vznesl námitky vůči udělení rozhodnutí o registraci,
English: The medicinal product TOBI Podhaler 28 mg inhalation powder is covered by an orphan designation in the condition treatment of P. aeruginosa lung infection in cystic fibrosis (orphan designation EU/3/03/140).
Czech: Léčivý přípravek TOBI Podhaler 28 mg prášek k inhalaci je označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění pro léčbu plicní infekce způsobené P. aeruginosa u cystické fibrózy (označení jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění EU/3/03/140).