FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Spanish: - se observó un incremento medio de la fracción de grasa hepática del 9,6 % en los pacientes tratados con mipomersen frente al 0,02 % de los pacientes tratados con placebo,
Polish: - zaobserwowano medianę wzrostu zawartości frakcji tłuszczu wątrobowego u pacjentów otrzymujących mipomersen wynoszącą 9,6% w porównaniu ze wzrostem o 0,02% w przypadku pacjentów otrzymujących placebo;
Spanish: Tras las conclusiones científicas del CHMP adoptadas el 13 de diciembre de 2012 se deduce que no se podía autorizar Kynamro para el tratamiento de
Polish: Po przyjęciu w dniu 13 grudnia 2012 r. przez CHMP wniosków naukowych, w których odrzucono możliwość zatwierdzenia produktu Kynamro do leczenia
Spanish: Kynamro es un inhibidor de la síntesis de apolipoproteína B (apo B) indicado como tratamiento complementario de los medicamentos hipolipemiantes a la dosis máxima tolerada y de la dieta para reducir el colesterol asociado a lipoproteína de baja densidad (C-LDL) en pacientes adultos con hipercolesterolemia familiar homocigota (HFHo).
Polish: Produkt Kynamro jest inhibitorem syntezy apolipoproteiny B (apo B), wskazanym do stosowania jako środek wspomagający dla najlepiej tolerowanych leków obniżających stężenie lipidów oraz diety mającej na celu obniżenie stężenia kompleksu lipoproteiny niskiej gęstości i cholesterolu (LDL-C) u dorosłych pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH).
Spanish: En el estudio OLE, el número de pacientes con datos disponibles en el momento basal y en las semanas 26, 52 y 72 es demasiado bajo como para extraer conclusiones sólidas con respecto a los efectos a largo plazo sobre la acumulación de grasa hepática con el tratamiento con mipomersen.
Polish: W badaniu OLE liczba pacjentów z dostępnymi danymi z początku badania oraz z tygodni 26., 52. i 72. była zbyt mała, aby możliwe było wyciągnięcie wniosków dotyczących długoterminowego wpływu leczenia z użyciem mipomersenu na odkładanie się tłuszczu w wątrobie.
Spanish: Además, el CHMP consideró la información procedente de la reunión de grupo de expertos y observó que los expertos estaban de acuerdo en que la tolerabilidad del tratamiento con mipomersen era mala.
Polish: rozważył opinię z posiedzenia grupy ekspertów i zauważył, że eksperci przyznali, iż tolerancja leczenia z użyciem mipomersenu była słaba.
Spanish: Centrándose en la población objetivo con HFHo, el CHMP observó que la tasa de abandono para los pacientes con HFHo inscritos en el estudio fundamental DB CS5 a 6 meses y que consintieron en participar también en el estudio de extensión OL CS6 (durante uno o dos años, incluido el tiempo en el CS5), fue aproximadamente del 60 % (23/38) durante los dos primeros años.
Polish: Skupiając się na docelowej populacji z HoFH, CHMP zauważył, że odsetek pacjentów z HoFH zakwalifikowanych do trwającego 6 miesięcy badania CS5 prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby, którzy zgodzili się na dalszy udział w otwartym badaniu przedłużonym CS6 (przez jeden rok lub dwa lata, uwzględniając czas trwania badania CS5), a następnie wycofali się z udziału w badaniu, wynosił około 60% (23/38) w ciągu pierwszych dwóch lat.
Spanish: El CHMP observó que en dos estudios de fase 3 (ISIS 301012-CS7 e ISIS 301012CS12), la fracción de grasa hepática se había evaluado con pruebas de resonancia magnética (RMN) al inicio y en la semana 28 (o interrupción prematura).
Polish: CHMP zauważył, że w przypadku dwóch badań fazy 3 (ISIS 301012-CS7 i ISIS 301012-CS12) frakcję tłuszczu wątrobowego oceniono za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) na początku badania oraz w tygodniu 28.
Spanish: En el estudio de extensión abierto, los pacientes mostraron incrementos de los niveles de ALT (18%), de AST (16%), de enzimas hepáticas (3%), resultados anómalos en las pruebas de función hepática (2%) e incrementos de los niveles de las transaminasas (0,7%).
Polish: W otwartym badaniu przedłużonym u pacjentów występowało podwyższenie stężenia ALT (18%), AST (16%) i enzymów wątrobowych (3%), nieprawidłowe wyniki badań czynności wątroby (2%), a także podwyższenie stężenia aminotransferaz (0,7%).
Spanish: Mipomersen es un fármaco destinado a administrarse durante toda la vida, por lo que es esencial disponer de datos a largo plazo sobre la seguridad hepática en pacientes con HFHo antes de poder conceder la autorización de comercialización.
Polish: Mipomersen jest lekiem przeznaczonym do podawania przez całe życie; w związku z tym przed wydaniem pozwolenia na dopuszczenie do obrotu konieczne jest uzyskanie danych z długoterminowych badań nad bezpieczeństwem leku w odniesieniu do wątroby u pacjentów z HoFH.
Spanish: Los estudios propuestos están mal definidos y se ha cuestionado que puedan resolver las reservas de particular interés como acontecimientos CVS/toxicidad hepática.
Polish: Proponowane badania uznano za słabo zdefiniowane, a kwestią dyskusyjną pozostaje to, czy mogłyby one rozwiać obawy budzące szczególne zainteresowanie, takie jak te dotyczące zdarzeń sercowo-naczyniowych lub toksyczności względem wątroby.
Spanish: En aproximadamente el 70 % de los pacientes de los grupos tratados con mipomersen en los ensayos fundamentales se observó una disminución de al menos el 15 % en los niveles de C-LDL desde el valor basal al PET frente a aproximadamente el 20 % de los pacientes de los grupos tratados con placebo.
Polish: U około 70% pacjentów w grupach pacjentów przyjmujących mipomersen w badaniach głównych wystąpił co najmniej 15% spadek stężenia LDL-C w punkcie PET w stosunku do wartości wyjściowych, w porównaniu z około 20% pacjentów w grupach przyjmujących placebo.
Spanish: Como parte de sus debates, el CHMP analizó si se podía considerar la concesión de una Autorización de Comercialización en circunstancias excepcionales para Kynamro en la indicación restringida reivindicada que presentó el solicitante durante su explicación oral.
Polish: W ramach prowadzonej przez nich dyskusji CHMP omówił kwestię ewentualnego wydania pozwolenia na dopuszczenie produktu Kynamro do obrotu przy ograniczonym wskazaniu, zgodnie ze stanowiskiem wnioskodawcy przedstawionym podczas ustnych wyjaśnień.
Spanish: Con respecto al motivo 3, el CHMP concluyó que la elevada tasa de abandono no está considerada per se como motivo suficiente para suspender la autorización de una opción de tratamiento eficaz en una población con riesgo CVS muy alto, pero, a nivel de población, la baja tolerabilidad que da lugar a un bajo cumplimiento del tratamiento tendrá una repercusión negativa sobre la utilidad de un tratamiento destinado al uso durante un tiempo prolongado/toda la vida.
Polish: W odniesieniu do podstawy 3 CHMP stwierdził, że wysoki odsetek pacjentów, którzy przerwali udział w badaniu, jako taki nie jest wystarczającym powodem do wstrzymania zatwierdzenia skutecznej opcji leczenia w przypadku populacji z bardzo wysokim ryzykiem dotyczącym układu krążenia, ale na poziomie populacji słaba tolerancja leku skutkująca słabym przestrzeganiem zaleceń dotyczących leczenia będzie miała negatywny wpływ na użyteczność leku przeznaczonego do stosowania długoterminowego lub przez całe życie.
Spanish: Cabe destacar que la esteatosis se correlaciona plausiblemente con el efecto sobre los niveles de colesterol, lo que supone otra duda sobre la sostenibilidad a largo plazo de este tratamiento, en concreto para los pacientes en los que el efecto beneficioso sobre el perfil lipídico es más marcado.
Polish: Co ważne, stłuszczenie jest prawdopodobnie skorelowane z wpływem leczenia na stężenie cholesterolu, co wywołuje dodatkowe wątpliwości dotyczące możliwości długoterminowego stosowania tego leczenia, zwłaszcza u pacjentów, u których korzystny wpływ na profil lipidowy jest wyraźny.
Spanish: Durante los 2 años de tratamiento (máximo), casi el 50 % (18/38) de estos pacientes con HFHo abandonó tratamiento por AA, principalmente a causa de reacciones en el punto de inyección (RPI), síntomas pseudogripales (SPG) e incremento en los niveles de las enzimas hepáticas.
Polish: W ciągu (maksymalnie) 2 lat leczenia prawie 50% (18/38) z tych pacjentów z HoFH wycofało się z leczenia z uwagi na zdarzenia niepożądane, głównie z powodu reakcji w miejscu wstrzyknięcia (ISR), objawów grypopodobnych (FLS) oraz podwyższenia stężenia enzymów wątrobowych.
Spanish: No obstante, aunque se está de acuerdo en que la reducción de LDL predice una reducción del riesgo CVS a largo plazo, la magnitud indicada para la reducción del riesgo de cardiopatía coronaria del 50 % es especulativa.
Polish: Choć przyznano, że obniżenie stężenia LDL jest czynnikiem predykcyjnym długoterminowego zmniejszenia ryzyka sercowo-naczyniowego, zakładana wartość zmniejszenia ryzyka wystąpienia choroby wieńcowej o 50% jest spekulatywna.
Spanish: No se ha demostrado un efecto perjudicial de mipomersen sobre el riesgo CVS, pero no se puede excluir ya que se dispone de muy pocos datos.
Polish: Istnienie negatywnego wpływu mipomersenu na ryzyko dotyczące układu krążenia nie zostało wykazane, ale z uwagi na ograniczoną ilość danych nie można go wykluczyć.
Spanish: Además, aunque en el RMP se identifican los riesgos relevantes (aparte del uso no autorizado), el PRAC considera que el RMP es insuficiente para identificar adecuadamente el riesgo CVS.
Polish: Ponadto mimo zidentyfikowania istotnych zagrożeń (poza stosowaniem leku niezgodnie z zaleceniami) w ramach RMP, PRAC uznał plan za niewystarczający do dostatecznej identyfikacji ryzyka dotyczącego układu krążenia.
Spanish: Se observó una asociación entre los mayores incrementos del contenido en grasa hepática y las mayores reducciones porcentuales de la apo B consistentes con el mecanismo de acción de mipomersen, lo que indica una relación directa entre el grado del efecto hipolipemiante de mipomersen y el grado de esteatosis, que el CHMP considera un problema que todavía no se ha abordado de forma adecuada.
Polish: Wykryto związek między większymi wzrostami zawartości tłuszczu w wątrobie a wyższym odsetkiem spadków stężenia apo B, co jest zgodne z mechanizmem działania mipomersenu i sugeruje bezpośredni związek między nasileniem działania mipomersenu obniżającego stężenie lipidów a stopniem stłuszczenia, który został uznany przez CHMP za budzący obawę i wciąż niewyjaśniony w wystarczającym stopniu.
Spanish: Para un medicamento destinado a proteger a los pacientes de riesgo CV alto, los datos sobre Acontecimientos Adversos Cardíacos Graves (AACG) durante los estudios de fase 3 plantean una reserva sobre la seguridad.
Polish: W przypadku produktu leczniczego przeznaczonego do ochrony pacjentów z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym dane dotyczące poważnych niepożądanych zdarzeń sercowo-naczyniowych (ang. Major Adverse Cardiac Event, MACE), pochodzące z badań fazy 3, wzbudzają obawy dotyczące bezpieczeństwa.
Spanish: Aunque dicha enfermedad hepática se podría desarrollar tras el tratamiento prolongado y, por tanto, los pacientes podrían haber experimentado un beneficio CVS, la hepatotoxicidad también podría aparecer como secuela del incremento del nivel de las enzimas hepáticas incluso tras un tratamiento a corto plazo, aunque los pacientes hayan dejado el tratamiento de forma prematura.
Polish: Choć taka choroba wątroby mogłaby rozwinąć się po długotrwałym leczeniu, a pacjenci odnieśliby korzyści z leczenia dotyczące układu krążenia, hepatotoksyczność mogłaby również rozwinąć się w następstwie podwyższenia stężenia enzymów wątrobowych we krwi występującego po krótkotrwałym leczeniu, nawet w przypadku pacjentów, którzy przedwcześnie zakończyli leczenie.
Spanish: La base de datos de seguridad de mipomersen del programa de estudios clínicos realizado es reducida, considerando la población diana original que pretende incluir a los pacientes con HFHe, aunque se limite a los casos graves, lo que plantea graves reservas de seguridad para ambos grupos de pacientes.
Polish: Baza danych związanych z bezpieczeństwem stosowania mipomersenu, uzyskanych w przeprowadzonym programie badań klinicznych, jest ograniczona, biorąc pod uwagę oryginalną populację docelową obejmującą pacjentów z HeFH, choć zawężoną do ciężkich przypadków, i wzbudza poważne obawy dotyczące bezpieczeństwa stosowania leku w obu grupach pacjentów.
Spanish: El solicitante pidió una revisión del dictamen del CHMP sobre la relación riesgo/beneficio de mipomersen en la muy rara población con hipercolesterolemia familiar homocigota (HFHo) (tamaño estimado en la Unión Europea, 500 pacientes) con una alta necesidad médica no cubierta.
Polish: Wnioskodawca zwrócił się o ponowną ocenę opinii CHMP w sprawie mipomersenu, prosząc o ponowne określenie stosunku korzyści do ryzyka w przypadku bardzo małej populacji osób z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH) (szacowanej na 500 pacjentów w całej Unii Europejskiej), wykazującej wysokie zapotrzebowanie na leczenie z przyczyn medycznych.
Spanish: Dado que en el programa de estudio de mipomersen no se realizó biopsia hepática de forma rutinaria, no está claro si una proporción pequeña o importante de los pacientes con esteatosis inducida por mipomersen también sufría cambios inflamatorios y fibrosis, es decir si podrían desarrollar esteatohepatitis, que puede no se reversible tras la suspensión del tratamiento.
Polish: Ponieważ w programie badań z zastosowaniem mipomersenu nie wykonywano regularnych biopsji wątroby, nie jest jasne, u jak znacznego odsetka pacjentów ze stłuszczeniem wywołanym przez mipomersen występowały również zmiany zapalne i zwłóknienie, tzn. mogło dojść do rozwinięcia się stłuszczeniowego zapalenia wątroby, które nie byłoby odwracalne po zaprzestaniu leczenia.
Spanish: El CHMP también indicó que los expertos no estaban seguros de que mipomersen no estuviera relacionado de forma concluyente con daños renales y CVS y concluyó que la reducción > 50 % del riesgo de cardiopatía coronaria a 5 años según indica el solicitante para el tratamiento con mipomersen es puramente hipotética.
Polish: CHMP zauważył też, że eksperci nie byli przekonani o definitywnym braku szkodliwego działania mipomersenu na nerki i układ krążenia, i stwierdził, że przedstawione przez wnioskodawcę >50% zmniejszenie ryzyka wystąpienia choroby wieńcowej w ciągu 5 lat, będące następstwem stosowania mipomersenu, jest czysto hipotetyczne.
Spanish: Por otro lado, dada la ausencia de acontecimientos en los grupos de placebo de los estudios fundamentales combinados de fase 3 con pacientes con un riesgo cardiovascular muy alto, el tamaño de la muestra relativamente pequeño y la corta duración del estudio, este hallazgo podría atribuirse al azar.
Polish: Jednak z uwagi na brak zdarzeń w grupach otrzymujących placebo w przypadku pacjentów z bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym w łączonych badaniach głównych fazy 3, względnie mały rozmiar próby oraz krótki czas trwania badania obserwacja ta może być wynikiem przypadku.
Spanish: El solicitante abordó las reservas del CHMP sobre la seguridad hepática y cardiovascular, la tolerabilidad y la permanencia del paciente, así como plantes de gestión post-autorización, a la luz de la relación riesgo/beneficio en la población HFHo, que el solicitante cree que es positiva.
Polish: Wnioskodawca odniósł się do obaw CHMP dotyczących wpływu na wątrobę i bezpieczeństwa sercowonaczyniowego, tolerancji na lek i kontynuowania leczenia przez pacjentów, a także przedstawił plany zarządzania po zatwierdzeniu leku, w związku ze stosunkiem korzyści do ryzyka w przypadku populacji z HoFH, który według wnioskodawcy jest korzystny.
Spanish: En el estudio fundamental en pacientes con HFHo (ISIS 301012-CS5) no se efectuaron mediciones rutinarias de la grasa hepática después del momento basal, no obstante, según el solicitante, a 11 pacientes del CS5 se les realizó una evaluación del contenido de grasa al inicio y a los 12 meses o más durante el tratamiento con mipomersen.
Polish: W badaniu głównym z udziałem pacjentów z HoFH (ISIS 301012-CS5) poza początkiem badania nie mierzono rutynowo zawartości tłuszczu wątrobowego, jednak według wnioskodawcy w badaniu CS5 było 11 pacjentów, u których oszacowano zawartość tłuszczu w wątrobie na początku badania oraz po upływie 12 lub więcej miesięcy od chwili rozpoczęcia leczenia z użyciem mipomersenu.
Spanish: Mipomersen provoca efectos adversos sobre el hígado y no se pueden descartar otros mecanismos de daños hepáticos, además de la acumulación de grasa.
Polish: Mipomersen wykazuje działania niepożądane względem wątroby i nie można wykluczyć działania innych mechanizmów uszkodzenia wątroby niż stłuszczenie.
Spanish: - el 61,8 % (63/102) de los pacientes tratados con mipomersen con estudios de RMN agrupados experimentó un incremento ≥5% de la grasa hepática con respecto a la situación basal.
Polish: - u 61,8% (63/102) pacjentów przyjmujących mipomersen, u których wykonano podwójne badanie MRI, wykryto ≥5% wzrost zawartości tłuszczu wątrobowego w porównaniu ze stanem wyjściowym.
Spanish: El solicitante presentó una propuesta de RCP y PGR actualizados y el estudio de seguridad postautorización (PASS) y piensa que mipomersen podría suponer una importante opción terapéutica para ayudar a abordar la fundamental necesidad médica no cubierta de los pacientes con HFHo.
Polish: Wnioskodawca przedstawił propozycję aktualizacji ChPL i RMP, a także projekt badania bezpieczeństwa po wprowadzeniu leku do obrotu (ang. post-authorisation safety study, PASS) i wyraził przekonanie, że mipomersen stanowiłby ważną opcję umożliwiającą rozwiązanie kwestii wysokiego zapotrzebowania pacjentów z HoFH na leczenie z przyczyn medycznych.
Spanish: El solicitante reivindica que en la mayoría de los pacientes, los niveles de ALT y AST se estabilizan o disminuyen, incluso con un tratamiento continuado o vuelven a los valores basales (o cerca de ellos) tras la interrupción del tratamiento con mipomersen.
Polish: Wnioskodawca twierdzi, że u większości pacjentów stężenie ALT i AST uległo stabilizacji lub obniżeniu nawet w przypadku kontynuowania leczenia lub że po przerwaniu podawania mipomersenu stężenia te powróciły do wartości (zbliżonych do) wyjściowych.
Spanish: Por tanto, la falta de una evaluación predefinida de los acontecimientos CVS es claramente una deficiencia, si se observa una marcada diferencia en los acontecimientos CVS, esto puede plantear una reserva a pesar de que la base de datos sea pequeña.
Polish: W związku z tym brak wstępnie zdefiniowanego sposobu oceny zdarzeń związanych z układem krążenia jest wyraźnym uchybieniem, a zaobserwowanie znacznej różnicy w występowaniu zdarzeń związanych z układem krążenia może wywołać obawy mimo niewielkich rozmiarów bazy danych.
Spanish: No se puede dar por sentado que se puedan aplicar las extrapolaciones propuestas, es decir si la reducción observada en los niveles de LDL en pacientes con HFHo, a partir de los niveles de LDL en el extremo superior de la escala, se traducirá una reducción del riesgo CVS de la misma magnitud según se reivindica para las poblaciones de hiperlipidémicos tratados con estatinas con diferentes estados de salud.
Polish: Nie można lekceważyć faktu, iż mają tu zastosowanie zaproponowane ekstrapolacje, tj. czy obserwowane obniżenie stężenia LDL u pacjentów z HoFH, z początkowymi stężeniami LDL znajdującymi się na górnym krańcu skali, przełoży się na równie znaczące zmniejszenie ryzyka sercowo-naczyniowego zgodnie z tym, co stwierdzono w przypadku szerokich populacji pacjentów z hiperlipidemią, będących w różnym stanie zdrowia i leczonych statynami.
Spanish: No se conoce el umbral a partir del que la esteatosis hepática o la fracción grasa hepática produzcen inflamación y hepatopatía progresiva, lo que dificulta la vigilancia del inicio de acontecimientos adversos relacionados con el hígado.
Polish: Nie jest znany próg, powyżej którego stłuszczenie wątroby lub zwiększenie udziału frakcji lipidów w wątrobie wywołuje stan zapalny i postępującą chorobę wątroby, co utrudnia monitorowanie początków występowania zdarzeń niepożądanych związanych z wątrobą.
Spanish: Siguen existiendo incertidumbres sobre los efectos de mipomersen sobre los resultados cardiovasculares a largo plazo.
Polish: W dalszym ciągu występują wątpliwości dotyczące wpływu mipomersenu na długoterminowe wyniki sercowo-naczyniowe.
Spanish: El solicitante presenta un enfoque global para la gestión del riesgo de efectos hepáticos, que incluye el control de los niveles de transaminasas hepáticas, pruebas de imagen del hígado para evaluar la grasa hepática y observaciones de signos/síntomas clínicos de posibles daños hepáticos.
Polish: Wnioskodawca przedstawił kompleksowy plan zarządzania ryzykiem dotyczący wpływu na czynność wątroby, obejmujący monitorowanie stężenia aminotransferaz, obrazowanie wątroby w celu oceny ilości tłuszczu wątrobowego, a także obserwację przedmiotowych i podmiotowych objawów potencjalnego uszkodzenia wątroby.
Spanish: La tasa de abandono, aunque sea «similar a la observada con estatinas y otros tratamientos hipolipemiantes y con otros tratamientos inyectables s.c. autorizados estudiados en estudios similares a largo plazo», según lo reivindicado el solicitante, debe verse en el contexto de las reservas de seguridad identificadas y de la limitada población estudiada.
Polish: Odsetek pacjentów, którzy przerwali leczenie, nawet jeśli był „podobny jak w przypadku leczenia statynami i innymi środkami obniżającymi stężenie lipidów, a także leczenia za pomocą innych zatwierdzonych leków wstrzykiwanych podskórnie w ramach podobnych, długoterminowych badań", jak twierdził wnioskodawca, należy ocenić w kontekście zidentyfikowanych obaw dotyczących bezpieczeństwa i ograniczonej wielkości badanej populacji.
Spanish: • Las tasas de abandono del tratamiento con mipomersen (teniendo en cuenta la duración del tratamiento consentida por el paciente) son similares a las observadas con estatinas y otros tratamientos hipolipemiantes y con otros tratamientos inyectables s.c. autorizados estudiados en estudios a largo plazo similares aunque, debido a la falta de un control con placebo en el estudio de extensión a largo plazo, no es posible evaluar la tasa verdadera de cumplimiento en este estudio.
Polish: • Odsetek pacjentów, którzy przerwali leczenie z użyciem mipomersenu (biorąc pod uwagę długość leczenia, na którą wyrazili zgodę), jest podobny jak w przypadku leczenia statynami i innymi środkami obniżającymi stężenie lipidów, a także leczenia za pomocą innych zatwierdzonych leków wstrzykiwanych podskórnie w ramach podobnych, długoterminowych badań, choć z uwagi na brak kontroli z użyciem placebo w długoterminowym badaniu przedłużonym nie jest możliwe oszacowanie prawdziwego odsetka pacjentów przestrzegających zaleceń w tym badaniu.
Spanish: El tratamiento con mipomersen consigue una disminución estadísticamente significativa del 24,7 % y 35,9 % de los niveles de C-LDL en el punto temporal de eficacia primaria (PET) frente al valor basal en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HFHo) e hipercolesterolemia familiar heterocigota (HFHe) como complemento a las estatinas, respectivamente.
Polish: Leczenie z użyciem mipomersenu powoduje statystycznie istotny spadek stężenia LDL-C w pierwszorzędowym punkcie czasowym oceny skuteczności (ang. Primary Efficacy Time point, PET) wynoszący 24,7% i 35,9% w stosunku do wartości wyjściowych odpowiednio u pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (ang. homozygous familial hypercholesterolaemia, HoFH) oraz ciężką postacią heterozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej (ang. heterozygous familial hypercholesterolaemia, HeFH) w skojarzeniu ze statynami.
Spanish: Considerando que la acumulación de grasa hepática se correlaciona con sus efectos sobre las LDL, es probable que este efecto aparezca en casi todos los pacientes en los que el fármaco ejerza un efecto significativo.
Polish: Biorąc pod uwagę fakt, iż odkładanie się tłuszczu w wątrobie koreluje z wpływem leku na stężenie LDL, jest prawdopodobne, że taki wpływ leku na wątrobę wystąpiłby u praktycznie wszystkich pacjentów, u których uzyskano by istotną skuteczność leczenia.