FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Slovak: Ako primárna cesta eliminácie nusinersenu a jeho metabolitov sa predpokladá vylučovanie močom.
Latvian: Paredzamais primārais eliminācijas ceļš ir nuzinersēna un tā metabolītu izvadīšana ar urīnu.
Slovak: Spinálna svalová atrofia je spôsobená nedostatkom bielkoviny nazývanej survival motor neuron
Latvian: Spinālo muskuļu atrofiju izraisa olbaltuma, ko sauc par izdzīvošanas motoneironu (survival motor neuron, SMN), deficīts organismā.
Slovak: Štúdia CS4 (CHERISH) bola randomizovaná, dvojito zaslepená štúdia fázy 3 kontrolovaná s predstieranou liečbou, ktorá sa uskutočnila u 126 symptomatických pacientov s neskorším nástupom SMA (nástup symptómov po 6 mesiacoch veku).
Latvian: Pētījums CS4 (CHERISH) bija randomizēts, dubultmaskēts, ar imitācijas procedūru kontrolēts 3. fāzes pētījums par 126 simptomātiskiem pacientiem, kuriem SMA sākusies vēlāk (simptomi parādījušies pēc 6 mēnešu vecuma).
Slovak: 1CS4 bola ukončená po pozitívnej štatistickej analýze primárneho koncového ukazovateľa v predbežnej analýze (štatisticky signifikantné zlepšenie HFMSE skóre oproti východiskovej hodnote sa pozorovalo u pacientov liečených Spinrazou v porovnaní s pacientmi v kontrolnej skupine s predstieranou liečbou (Spinraza oproti kontrolnej skupine s predstieranou liečbou: 4,0 oproti -1,9; p =
Latvian: 1 Pētījumu CS4 pārtrauca, kad primārā mērķa kritērija statistiskā analīze bija pozitīva starpposma analīzē (statistiski nozīmīgs sākotnējā HFMSE punktu skaita uzlabojums tika novērots, salīdzinot ar Spinraza ārstētos pacientus un imitācijas kontroles pacientus (Spinraza salīdzinājumā ar imitācijas kontroli: 4,0 salīdzinājumā ar -1,9; p = 0,0000002)).
Slovak: Na účely posúdenia dlhodobej účinnosti a bezpečnosti nusinersenu u symptomatických pacientov so spinálnou svalovou atrofiou má držiteľ rozhodnutia o registrácii vykonať a predložiť výsledky predĺženej otvorenej štúdie fázy 3 (SHINE, CS11)
Latvian: Pēcreģistrācijas efektivitātes pētījums (PAES): lai novērtētu nuzinersēna ilgtermiņa efektivitāti un drošumu simptomātiskiem pacientiem ar spinālo muskuļu atrofiju, reģistrācijas apliecības īpašniekam jāveic nemaskēts 3. fāzes pētījuma pagarinājums (SHINE, CS11) un jāiesniedz tā rezultāti.
Slovak: Ak sa podanie nasycovacej dávky oneskorí alebo vynechá, Spinraza sa musí podať čo najskôr, ako je to možné, s odstupom medzi dávkami najmenej 14 dní.
Latvian: Ja ir novēlota vai izlaista piesātinošā deva, Spinraza jāievada, cik drīz vien iespējams, starp devām ievērojot vismaz 14 dienu starplaiku, tad devu ievadīšana jāturpina noteiktajā laikā.
Slovak: Predloženie výsledkov štúdie: Q2
Latvian: Pētījuma rezultātu iesniegšana: 2024. gada 2. cet.
Slovak: Spinraza sa používa na liečbu genetického ochorenia nazývaného spinálna svalová atrofia (z anglického názvu spinal muscular atrophy, SMA).
Latvian: Spinraza lieto ģenētiskas slimības, ko sauc par spinālo muskuļu atrofiju (SMA), ārstēšanai.
Slovak: Trombocytopénia a koagulačné abnormality
Latvian: Trombocitopēnija un asinsreces traucējumi
Slovak: Zo 45 pacientov, ktorí nespĺňali definíciu trvalej ventilácie v štúdii CS3B, bolo v čase predbežnej analýzy v štúdii CS11 nažive 38 pacientov (84
Latvian: No 45 pacientiem, kuri neatbilda pastāvīgas ventilēšanas definīcijai pētījumā CS3B, 38 pacienti (84%) pētījuma CS11 starpposma analīzes brīdī bija dzīvi un bez pastāvīgas ventilēšanas.
Slovak: Na účely posúdenia dlhodobej účinnosti a bezpečnosti nusinersenu u presymptomatických pacientov so spinálnou svalovou atrofiou má držiteľ rozhodnutia o registrácii vykonať a predložiť výsledky otvorenej štúdie fázy 2 (NURTURE (SM201))
Latvian: Pēcreģistrācijas efektivitātes pētījums (PAES): lai novērtētu nuzinersēna ilgtermiņa efektivitāti un drošumu presimptomātiskiem pacientiem ar spinālo muskuļu atrofiju, reģistrācijas apliecības īpašniekam jāveic nemaskēts 2. fāzes pētījums (NURTURE (SM201)) un jāiesniedz tā rezultāti.
Slovak: Tabuľka 1: Nežiaduce reakcie súvisiace s procedúrou lumbálnej punkcie hlásené v štúdii CS4 (neskorší nástup SMA) s výskytom najmenej o 5 % vyšším u pacientov liečených Spinrazou ako u pacientov s predstieranou liečbou
Latvian: Pētījumā CS4 (vēlāk sākusies SMA) ziņotās ar lumbālpunkcijas procedūru saistītās nevēlamās blakusparādības, kas ar Spinraza ārstētajiem pacientiem bija sastopamas vismaz par 5% biežāk nekā imitācijas kontroles grupā
Slovak: Ďalšie zlepšenie v priemere celkového motorického míľnika v bodovom skóre (HINEčasť 2) (2,1; SD 4,36; n = 22) a CHOP INTEND (4,68; SD 3,993, n = 22) sa pozorovalo od začiatku štúdie do 304.
Latvian: Līdz pētījuma CS11 304. dienai bija novērots tālāks vidējā kopējā motorisko funkciju starpmērķu (HINE 2. sadaļa) (2,1; SN 4,36; n=22) un CHOP INTEND (4,68; SN 3,993, n=22) punktu skaita uzlabojums salīdzinājumā ar sākuma stāvokli.
Slovak: CS3A CS3B-aktívna liečba + CS11
Latvian: 2) CS3A CS3B aktīvā grupa + CS11 CS11 (CS3B imitācijas kontrole) CS3B imitācijas kontrole
Slovak: Neurological Examination, HINE) časť 2: zvýšenie o ≥2 body [alebo najvyššie skóre] v schopnosti kopnúť, ALEBO zvýšenie o ≥1 bod v motorických míľnikoch držania hlavy, prevaľovania sa, sedenia, lezenia, stoja alebo chôdze, A zlepšenie vo viacerých kategóriách motorických míľnikov ako zhoršenia, definované ako responder pre túto primárnu analýzu.
Latvian: 5 Saskaņā ar Hemersmita zīdaiņu neiroloģiskās izmeklēšanas (Hammersmith Infant Neurological Examination, HINE) 2. sadaļu: ≥ 2 punktu palielinājums [vai maksimālais punktu skaits] spējā spārdīties VAI ≥ 1 punkta palielinājums motorisko funkciju starpmērķos: galvas kustību kontrolēšana, velšanās, sēdēšana, rāpošana, stāvēšana vai staigāšana UN motorisko funkciju starpmērķu kategorijas, kurās ir uzlabojums, ir vairāk par tām, kurās ir pasliktinājums, - šai primārajai analīzei definēts kā atbildes reakciju sasniedzis pacients.
Slovak: Prerušenie liečby následkom uvedených udalostí nebolo zaznamenané.
Latvian: Nav ziņots par gadījumiem, kad pacientiem pārtrauktu ārstēšanu šo reakciju dēļ.
Slovak: Štúdia CS3B (ENDEAR) bola randomizovaná, dvojito zaslepená, štúdia fázy 3 kontrolovaná s predstieranou liečbou, ktorá sa vykonala u 121 symptomatických detí vo veku ≤ 7 mesiacov s diagnostikovanou SMA (nástup symptómov vo veku menej ako 6 mesiacov).
Latvian: Pētījums CS3B (ENDEAR) bija randomizēts, dubultmaskēts, ar imitācijas procedūru kontrolēts 3. fāzes pētījums par 121 simptomātisku zīdaini, kurš bija ≤ 7 mēnešus vecs un kuram diagnosticēta SMA (simptomi parādījušies pirms 6 mēnešu vecuma).
Slovak: CS5 (#3)
Latvian: CS5 (Nr.
Slovak: - Jeden ml obsahuje 2,4 mg nusinersenu.
Latvian: - Katrs ml šķīduma satur 2,4 mg nuzinersēna.
Slovak: Priemerné celkové skóre bolo 26,4 (SD 11,91) na 253. deň a 31,3 (SD 13,02) na 1 050. deň; ustálený stav sa nepozoroval.
Latvian: Vidējais kopējais punktu skaits bija 26,4 (SN 11,91) 253. dienā un 31,3 (SN 13,02) 1050. dienā, stacionāru fāzi nenovēroja.
Slovak: Jeden ml obsahuje 2,4 mg nusinersenu.
Latvian: Katrs ml šķīduma satur 2,4 mg nuzinersēna.
Slovak: Priemerné celkové skóre bolo 13,8 (SD 3,09) na 253. deň a 15,7 (SD 1,92) na 1 050. deň.
Latvian: Vidējais kopējais punktu skaits bija 13,8 (SN 3,09) 253. dienā un 15,7 (SN 1,92) 1050. dienā.
Slovak: Do analýzy bolo zahrnutých 28 pacientov, ktorí dostali prvú dávku v štúdii CS2 a potom pokračovali v predĺženej fáze štúdie CS12.
Latvian: Analīzē ietverti dati par 28 pacientiem, kuri savu pirmo devu saņēma pētījumā CS2 un pēc tam tika pārcelti uz pagarinājuma fāzi, pētījumu CS12. Pētījumos tika iekļauti pacienti, kuri, saņemot pirmo devu, bija 2-15 gadus veci.
Slovak: Podiel pacientov s rozvíjajúcou sa klinicky manifestovanou SMA sa hodnotil u pacientov, ktorí v predbežnej analýze podstúpili návštevu v 700. deň (n =
Latvian: Starpposma analīzē starp pacientiem, kuri bija apmeklējuši pētījuma centru 700. dienā, novērtēja tādu pacientu procentuālo attiecību, kam attīstījās klīniski izteikta SMA (n = 16).
Slovak: Priemerná zmena celkového skóre RULM2,3 v 15. mesiaci oproti východiskovej hodnote
Latvian: RULM kopējā punktu skaita vidējās izmaiņas no sākuma līdz 15. mēnesim2,3
Slovak: Odporúča sa, aby sa pred podaním Spinrazy odobral taký objem cerebrospinálneho moku (cerebral spinal fluid, CSF), ktorý je ekvivalentný objemu Spinrazy určenému na podanie injekcie.
Latvian: Pirms Spinraza ievadīšanas ieteicams izvadīt tādu daudzumu cerebrospinālā šķidruma (CSŠ), kas atbilst injicējamajam Spinraza daudzumam.
Slovak: Ako sa Spinraza podáva
Latvian: Kā Spinraza ievada
Slovak: U pediatrických pacientov s diagnózou SMA bola stanovená farmakokinetika (pharmacokinetics, PK) jednotlivej a viacnásobnej dávky nusinersenu podaného intratekálnou injekciou.
Latvian: Intratekālas injekcijas veidā ievadīta nuzinersēna vienas devas un daudzu devu farmakokinētiku (FK) noteica pediatriskiem pacientiem, kuriem diagnosticēta SMA.
Slovak: Farmakokinetika nusinersenu u pacientov s poruchou funkcie obličiek alebo pečene sa neskúmala.
Latvian: Nuzinersēna farmakokinētika pacientiem ar nieru vai aknu darbības traucējumiem nav pētīta.
Slovak: Použitie ultrasonografie alebo inej zobrazovacej techniky sa môže zvážiť pre uľahčenie intratekálneho podania Spinrazy podľa uváženia lekára.
Latvian: Spinraza intratekālās ievadīšanas atvieglošanai pēc ārsta ieskatiem var apsvērt ultraskaņas vai citas attēlveidošanas metodes izmantošanu.
Slovak: U týchto pacientov sa pozorovali stabilizácia alebo zlepšenie priemerných skóre HFMSE (1,4; SD 4,02) a RULM (2,1; SD 2,56) od východiskového stavu do 265. dňa štúdie v štúdii CS11.
Latvian: Šiem pacientiem līdz pētījuma CS11 265. dienai tika novērota vidējā HFMSE (1,4; SN 4,02) un RULM (2,1; SN 2,56) punktu skaita stabilizācija vai uzlabojums salīdzinājumā ar sākuma stāvokli.
Slovak: In vitro štúdie naznačili, že nusinersen nie je induktor ani inhibítor metabolizmu sprostredkovaného CYP450.
Latvian: Dati no pētījumiem in vitro liecina, ka nuzinersēns nav metabolisma, kur iesaistīts CYP450, induktors vai inhibitors.
Slovak: Ďalšia klinická štúdia, CS7 (EMBRACE), bola otvorená pre pacientov, ktorí nie sú spôsobilí na účasť v štúdii CS3B alebo v štúdii CS4 kvôli veku skríningu alebo počtu kópií SMN2.
Latvian: Pacientiem, kuri atlases vecuma vai SMN2 kopiju skaita dēļ nebija piemēroti dalībai pētījumā CS3B vai CS4, tika uzsākts papildu klīniskais pētījums CS7 (EMBRACE).
Slovak: %), ktorí nespĺňali definíciu trvalej ventilácie v štúdii CS3B, bolo v štúdii CS11 nažive 7 pacientov (58
Latvian: No divpadsmit pacientiem (50%), kuri neatbilda pastāvīgas ventilēšanas definīcijai pētījumā CS3B, 7 pacienti (58%) pētījuma CS11 laikā bija dzīvi un bez pastāvīgas ventilēšanas.
Slovak: Spinraza sa u pacientov s poruchou funkcie pečene neskúmala.
Latvian: Spinraza nav pētīts pacientiem ar aknu darbības traucējumiem.
Slovak: 4Hodnotené metódou stanovenia účinnosti v 15. mesiaci (Spinraza n = 66, kontrolná skupina s predstieranou liečbou n =
Latvian: 4 Novērtēts, izmantojot efektivitātes datu kopu 15. mēnesī (Spinraza n = 66; imitācijas kontrole n = 34); gadījumos, kad datu trūka, analīze tika pamatota ar attiecinātajiem datiem.
Slovak: bolo nažive 61 zo 65 pacientov (94
Latvian: Pētījuma CS11 starpposma analīzes brīdī 61 no 65 pacientiem (94%) bija dzīvs.
Slovak: Priemerné celkové skóre bolo 49,8 (SD 12,46) na 253. deň a 52,6 (SD 12,78) na 1 050. deň.
Latvian: Vidējais kopējais punktu skaits bija 49,8 (SN 12,46) 253. dienā un 52,6 (SN 12,78) 1050. dienā.
Slovak: I s brómbutylovou gumovou zátkou a hliníkovým uzáverom a plastovým viečkom.
Latvian: 5 ml I klases stikla flakonā ar brombutila gumijas aizbāzni un alumīnija aizsargvāciņu ar plastmasas vāciņu.
Slovak: V predbežnej analýze bolo všetkých 25 pacientov (2 kópie génu SMN2, n =
Latvian: Starpposma analīzes brīdī visi 25 pacienti (2 SMN2 gēna kopijas, n = 15; 3 SMN2 gēna kopijas, n = 10) bija dzīvi un bez pastāvīgas ventilēšanas.
Slovak: %) dosiahlo koncový ukazovateľ zvýšenia v celkovom skóre CHOP INTEND o ≥4 body v čase ich poslednej návštevy v rámci štúdie.
Latvian: Kopumā 11 pacienti no 20 pacientiem (55%) atbilda mērķa kritērijam - CHOP INTEND kopējā punktu skaita palielināšanās par ≥ 4 punktiem kopš pēdējās pētījuma centra apmeklējuma reizes.
Slovak: - Jedna injekčná liekovka s objemom 5 ml obsahuje sodnú soľ nusinersenu, čo zodpovedá 12 mg nusinersenu.
Latvian: - Katrs 5 ml flakons satur nuzinersēna nātrija sāli, kas atbilst 12 mg nuzinersēna.
Slovak: Dihydrát dihydrogenfosforečnanu sodného, hydrogénfosforečnan sodný, chlorid sodný, chlorid draselný, dihydrát chloridu vápenatého, hexahydrát chloridu horečnatého, hydroxid sodný, kyselina chlorovodíková, voda na injekciu.
Latvian: Nātrija dihidrogēnfosfāta dihidrāts, nātrija hidrogēnfosfāts, nātrija hlorīds, kālija hlorīds, kalcija hlorīda dihidrāts, magnija hlorīda heksahidrāts, nātrija hidroksīds, sālsskābe, ūdens injekcijām.
Slovak: Počas používania Spinrazy po uvedení na trh sa zaznamenali nežiaduce reakcie.
Latvian: Spinraza lietojot pēc reģistrācijas, novērotas nevēlamās blakusparādības.
Slovak: %; 95 % IS: 38, 96) v skupine so Spinrazou a 2 z 3 pacientov (67
Latvian: No 8 pacientiem ar vēlāk diagnosticētu SMA 4 no 5 pacientiem (80%; 95% TI: 38, 96) Spinraza grupā un 2 no 3 pacientiem (67%; 95% TI: 21, 94) imitācijas kontroles grupā atbilda šai reakcijas definīcijai.
Slovak: Spinraza 12 mg injekčný roztok
Latvian: Spinraza 12 mg šķīdums injekcijām nusinersenum
Slovak: Pacienti liečení Spinrazou Pacienti s predstieranou liečbou v kontrolnej skupine
Latvian: Ar Spinraza ārstētie pacienti
Slovak: Tabuľka 3: Primárne a sekundárne koncové ukazovatele v záverečnej analýze - štúdia CS41
Latvian: Primārie un sekundārie mērķa kritēriji gala analīzē - pētījums CS41 Ar Spinraza ārstētie pacienti
Slovak: Odporúča sa, aby sa pred podaním Spinrazy odobral taký objem CSF, ktorý je ekvivalentný objemu Spinrazy určenému na podanie injekcie.
Latvian: 8. Pirms Spinraza ievadīšanas ieteicams izvadīt tādu daudzumu CSŠ, kas atbilst injicējamajam Spinraza daudzumam.
Slovak: Písomná informácia pre používateľa Spinraza 12 mg injekčný roztok nusinersen
Latvian: Lietošanas instrukcija: informācija lietotājam Spinraza 12 mg šķīdums injekcijām nusinersenum
Slovak: Všetci pacienti mali pri poslednom vyhodnotení schopnosť sať a prehĺtať, pričom 22 (88
Latvian: Visi pacienti pēdējā novērtēšanas reizē spēja zīst un norīt, un 22 (88%) zīdaiņi bija sasnieguši maksimālo punktu skaitu atbilstoši HINE 1. sadaļai.
Slovak: Ak sa u vás alebo vášho dieťaťa vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru.
Latvian: Ja Jums vai Jūsu bērnam rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar ārstu vai medmāsu.
Slovak: 1CS3B bola ukončená po pozitívnej štatistickej analýze primárneho koncového ukazovateľa v predbežnej analýze (štatisticky signifikantne väčšie percento pacientov, ktorí dosiahli definíciu respondera pre motorický míľnik v skupine so Spinrazou (41
Latvian: 1 Pētījumu CS3B pārtrauca, kad starpposma analīzē primārā mērķa kritērija statistiskā analīze bija pozitīva (statistiski ticami procentuāli lielāka pacientu daļa sasniedza atbilstību motorisko funkciju starpmērķa atbildes reakciju sasnieguša pacienta definīcijai Spinraza grupā (41%), salīdzinot ar imitācijas kontroles grupu (0%), p < 0,0001).
Slovak: Je v podstate ‘bez sodíka‘, a môže sa použiť u pacientov na diéte s kontrolovaným obsahom sodíka.
Latvian: Būtībā tās ir nātriju nesaturošas, un tās var izmantot cilvēki, kas ievēro ierobežota daudzuma nātrija diētu.
Slovak: Pozorovali sa nežiaduce reakcie spojené s podaním Spinrazy lumbálnou punkciou.
Latvian: Novērotas ar Spinraza ievadīšanu lumbālpunkcijas veidā saistītas nevēlamās blakusparādības.
Slovak: Žiadne závažné komplikácie lumbálnej punkcie, ako sú závažné infekcie, sa v klinickom skúšaní Spinrazy nepozorovali.
Latvian: Spinraza klīniskajos pētījumos smagas lumbālpunkcijas komplikācijas, piemēram, smagas infekcijas, nav novērotas.
Slovak: Jedna injekčná liekovka s objemom 5 ml obsahuje sodnú soľ nusinersenu, čo zodpovedá 12 mg nusinersenu (2,4 mg/ml).
Latvian: NOSAUKUMS(-I) UN DAUDZUMS(-I) Katrs 5 ml flakons satur nuzinersēna nātrija sāli, kas atbilst 12 mg nuzinersēna (2,4 mg/ml).
Slovak: % (95 % IS: 12,4; 40,2)
Latvian: 26,3% (95% TI: 12,4, 40,2)
Slovak: Pri záverečnej analýze štatisticky signifikantne vyššie percento pacientov dosiahlo definíciu respondera pre motorický míľnik v skupine so Spinrazou (51
Latvian: Saskaņā ar gala analīzes datiem statistiski ticami procentuāli lielāka pacientu daļa sasniedza atbilstību motorisko funkciju starpmērķa atbildes reakciju sasnieguša pacienta definīcijai Spinraza grupā (51%), salīdzinot ar imitācijas kontroles grupu (0%) (p < 0,0001).
Slovak: %) v štúdii dosiahlo postupom času primárny koncový ukazovateľ so zlepšením v priemernom dosiahnutí motorického míľnika.
Latvian: Divpadsmit pacienti no 20 pacientiem (60%) pētījumā atbilda primārajam mērķa kritērijam ar vidējā motorisko funkciju starpmērķa uzlabošanos laika gaitā.
Slovak: V záverečnej analýze sa v skupine liečenej Spiranzou pozorovalo oproti kontrolnej skupine s predstieranou liečbou štatisticky signifikantné zlepšenie v HFMSE skóre z východiskovej hodnoty do 15. mesiaca (tabuľka 3, obrázok 2).
Latvian: Gala analīzē statistiski nozīmīgs uzlabojums, salīdzinot HFMSE punktu skaitu sākumā un 15. mēnesī, bija redzams Spinraza grupas salīdzinājumā ar imitācijas kontroles grupu (3. tabula, 2. attēls).
Slovak: Podiel v 183.
Latvian: Procentuālā daļa 183. dienā
Slovak: 3,9 (95 % IS: 3,0; 4,9) p =
Latvian: 3,9 (95% TI: 3,0, 4,9) p = 0,0000001
Slovak: Jedna škatuľa Spinrazy obsahuje jednu injekčnú liekovku.
Latvian: Katrā Spinraza kastītē ir viens flakons.
Slovak: % (95 % IS: 0,7;
Latvian: 5,9% (95% TI: 0,7,
Slovak: - Ďalšie zložky sú dihydrát dihydrogenfosforečnanu sodného, hydrogénfosforečnan sodný, chlorid sodný, chlorid draselný, dihydrát chloridu vápenatého, hexahydrát chloridu horečnatého,
Latvian: - Citas sastāvdaļas ir nātrija dihidrogēnfosfāta dihidrāts, nātrija hidrogēnfosfāts, nātrija hlorīds,
Slovak: Na umožnenie dlhodobého sledovania týchto pacientov bolo na konci štúdie CS3B zaradených do štúdie CS11 (SHINE)
Latvian: Lai šiem pacientiem sekotu ilgtermiņā, pēc pētījuma CS3B beigām 89 pacienti (Spinraza: n=65; imitācijas kontrole: n=24) tika iesaistīti pētījumā CS11 (SHINE).
Slovak: Trvalé zlepšenie sa pozorovalo u pacientov so SMA typu II, ktorí zaznamenali priemerné zlepšenie HFMSE skóre oproti východiskovej hodnote o 5,1 (smerodajná odchýlka [standard deviation, SD] 4,05; n =
Latvian: Ilgstošu uzlabošanos novēroja pacientiem ar II tipa SMA, kuru pieredzētā HFMSE sākotnējā rādītāja vidējā uzlabošanās bija par 5,1 (SN 4,05, n = 11) 253. dienā un 9,1 (SN 6,61, n = 9) 1050. dienā.
Slovak: 4,2 (95 % IS: 3,4; 5,0) p =
Latvian: 4,2 (95% TI: 3,4, 5,0) p = 0,0000001
Slovak: Priemerná zmena HFMSE skóre oproti východiskovej hodnote stanovená metódou najmenších štvorcov
Latvian: Vidējās izmaiņas no sākotnējā HFMSE punktu skaita
Slovak: % malo 2 kópie, 2 % mali 4 kópie a 2 % malo počet kopií neznámy).
Latvian: Lielākajai daļai pacientu (88%) ir 3 SMN2 gēna kopijas (8% ir 2 kopijas, 2% ir 4 kopijas, bet 2% kopiju skaits nav zināms).
Slovak: 3) ukazujú, že intratekálne podaný nusinersen sa do značnej miery distribuuje v CNS a dosahuje terapeutické hladiny v cieľových tkanivách miechy.
Latvian: Pacientu (n = 3) autopsijas dati liecina, ka intratekāli ievadīts nuzinersēns plaši izkliedējas CNS, terapeitiskos līmeņus sasniedzot muguras smadzeņu mērķa audos.
Slovak: Veľkosť balenia je jedna injekčná liekovka v škatuli.
Latvian: Iepakojumā ir viens flakons kastītē.
Slovak: Počet pacientov, ktorí zomreli alebo potrebovali trvalú ventiláciu Pomer rizika (95%
Latvian: Mirušo vai pastāvīgi ventilēto pacientu skaits
Slovak: Mutagenita
Latvian: Mutaģenēze
Slovak: hydroxid sodný, kyselina chlorovodíková, voda na injekciu.
Latvian: sālsskābe, ūdens injekcijām.
Slovak: %; 95 % IS: 0, 60) v kontrolnej skupine s predstieranou liečbou splnilo kritériá reakcie na motorické míľniky (podľa HINE - časť 2: zvýšenie o ≥2 body [alebo najvyššie skóre] v schopnosti kopnúť, ALEBO zvýšenie o ≥1bod v motorických míľnikoch držania hlavy, prevaľovania sa, sedenia, lezenia, stoja alebo chôdze a zlepšenie vo viacerých kategóriách motorických míľnikov ako zhoršenia).
Latvian: No 13 pacientiem ar zīdaiņa vecumā diagnosticētu SMA 7 no 9 pacientiem (78%; 95% TI: 45, 94) Spinraza grupā un 0 no 4 pacientiem (0%; 95% TI: 0, 60) imitācijas kontroles grupā atbilda motorisko funkciju starpmērķa atbildes reakcijas kritērijiem (atbilstoši HINE 2. sadaļai: ≥ 2 punktu palielinājums [vai maksimālais punktu skaits] spējā spārdīties VAI ≥ 1 punkta palielinājums motorisko funkciju starpmērķos: galvas kustību kontrolēšana, velšanās, sēdēšana, rāpošana, stāvēšana vai staigāšana un motorisko funkciju starpmērķu kategorijas, kurās ir uzlabojums, ir vairāk par tām, kurās ir pasliktinājums).
Slovak: %) pacientov motorický WHO míľnik samostatného sedenia bez podpory, 22 (88
Latvian: Starpposma analīzes brīdī visi 25 (100%) pacienti bija sasnieguši PVO motoriskās funkcijas mērķi patstāvīgu sēdēšanu, un 22 (88%) pacienti spēja staigāt ar atbalstu.
Slovak: Čo Spinraza obsahuje - Liečivo je nusinersen.
Latvian: Ko Spinraza satur - Aktīvā viela ir nuzinersēns.
Slovak: 39), sa pozorovali stabilizácia alebo ďalšie zlepšenia priemerných skóre HFMSE (0,2; SD 3,06) a RULM (0,7; SD 2,69) od východiskového stavu do 265. dňa štúdie v štúdii CS11.
Latvian: Pacientiem, kuriem ārstēšana ar Spinraza tika sākta pētījumā CS4 (n=39), līdz pētījuma CS11 265. dienai tika novērota vidējā HFMSE (0,2; SN 3,06) un RULM (0,7; SN 2,69) punktu skaita stabilizācija vai tālāks uzlabojums salīdzinājumā ar sākuma stāvokli.
Slovak: Nasledujúca informácia je určená len pre zdravotníckych pracovníkov: 1. Injekčná liekovka
Latvian: Tālāk sniegtā informācija paredzēta tikai veselības aprūpes speciālistiem.
Slovak: Liečba má pokračovať dovtedy, kým je pre pacienta prínosom.
Latvian: Ārstēšanu turpina tik ilgi, kamēr pacientam no tās ir ieguvums.
Slovak: Po prvej dávke majú nasledovať ďalšie 3 dávky po 2, 4 a 9 týždňoch a následne jedna dávka každé 4 mesiace.
Latvian: Pēc pirmās devas jālieto vēl 3 devas pēc 2, 4 un 9 nedēļām un pēc tam turpmāk viena deva ik pēc 4 mēnešiem.
Slovak: Tento proteín nahradí chýbajúci proteín, čím zmierni príznaky ochorenia.
Latvian: Tas aizstāj trūkstošo proteīnu, tādējādi atvieglojot slimības simptomus.
Slovak: Hoci liek nebol skúšaný u pacientov s najzávažnejšou a najmiernejšou formou SMA, očakáva sa, že pre týchto pacientov bude rovnakým prínosom.
Latvian: Lai gan zāles nav pārbaudītas pacientiem ar vissmagākās un visvieglākās formas SMA, paredzams, ka zāles šiem pacientiem sniegs līdzīgu ieguvumu.
Slovak: Európska agentúra pre lieky vo svojom hodnotení uznala závažný charakter ochorenia a bezodkladnú potrebu účinnej liečby.
Latvian: Eiropas Zāļu aģentūra savā novērtējumā atzina šīs slimības nopietnību un steidzamo vajadzību pēc efektīvām ārstēšanas iespējām.
Slovak: Toto ochorenie sa spája s defektom na chromozóme 5q, pričom príznaky sa obyčajne začnú prejavovať krátko po narodení.
Latvian: Šī slimība ir saistīta ar hromosomas 5q defektu, un simptomi parasti parādās neilgi pēc dzimšanas.
Slovak: Dňa 30. mája 2017 Európska komisia vydala povolenie na uvedenie lieku Spinraza na trh platné v celej Európskej únii.
Latvian: Eiropas Komisija 2017. gada 30. maijā izsniedza Spinraza reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā.
Slovak: Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Spinraza?
Latvian: Kas tiek darīts, lai garantētu drošu un efektīvu Spinraza lietošanu?
Slovak: Väčšina detí dojčiat liečených liekom Spinraza navyše žila dlhšie a potrebovala podporu dýchania neskôr ako deti, ktoré dostávali placebo.
Latvian: Turklāt vairums mazuļu, kuri tika ārstēti ar Spinraza, izdzīvoja ilgāk, un viņiem elpošanas atbalsts bija nepieciešams vēlāk nekā mazuļiem, kuri saņēma placebo.
Slovak: Tento dokument je súhrn Európskej verejnej hodnotiacej správy (EPAR) o lieku Spinraza.
Latvian: Šis ir Eiropas Publiskā novērtējuma ziņojuma (EPAR) kopsavilkums par Spinraza.