FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: This disease model primarily served to investigate the pharmacodynamic and pharmacokinetic properties of cerliponase alfa, but also aimed to evaluate the toxicity of the substance.
Bulgarian: Този модел на заболяване главно служи за изследване на фармакодинамичните и фармакокинетичните свойства на церлипоназа алфа, но е насочен и към оценка на токсичността на веществото.
English: Vision and seizure scores when combined with CLN2 score (motor and language domains) remain stable.
Bulgarian: Скоровете за зрение и припадъци, когато се комбинират със скора за CLN2 (моторния и езиковия домейн), остават стабилни.
English: Study 190-203 is an ongoing open label clinical study evaluating the safety and efficacy in patients from birth to 18 years of age.
Bulgarian: Проучване 190-203 е текущо открито клинично проучване за оценка на безопасността и ефикасността при пациенти от раждането до 18-годишна възраст.
English: Other medicines and Brineura
Bulgarian: Други лекарства и Brineura
English: This being a marketing authorisation under exceptional circumstances and pursuant to Article 14(8) of Regulation (EC) No 726/2004, the MAH shall complete, within the stated timeframe, the following measures:
Bulgarian: Това е разрешаване за употреба при извънредни обстоятелства и съгласно чл. 14, ал. 8 от Регламент (ЕО) № 726/2004 в определения срок
English: Inspect the vials to ensure they are fully thawed.
Bulgarian: Огледайте флаконите, за да се уверите, че са напълно размразени.
English: Upon completion of the infusion, the patient status should be clinically assessed and observation may be necessary for longer periods if clinically indicated, particularly in patients less than 3 years.
Bulgarian: При завършването на инфузията състоянието на пациента трябва да се оцени клинично и може да е необходимо наблюдение за по-дълги периоди, ако е клинично показано, особено при пациентите на възраст под 3 години.
English: A syringe volume of 10 to 20 ml is recommended.
Bulgarian: Препоръчва се обем на спринцовката от 10 до 20 ml.
English: Brineura contains sodium:
Bulgarian: Brineura съдържа натрий:
English: Birth to < 6 months 6 months to < 1 year 1 year to < 2 years
Bulgarian: от раждането до < 6 месеца от 6 месеца до < 1 година от 1 година до < 2 години
English: Pre-treatment of patients with antihistamines with or without antipyretics is recommended 30 to 60 minutes prior to the start of infusion.
Bulgarian: Препоръчва се премедикация с антихистамини, със или без антипиретици, 30 до 60 минути преди започване на инфузията.
English: Your doctor or pharmacist is responsible for storing Brineura.
Bulgarian: Вашият лекар или фармацевт отговарят за съхранението на Brineura.
English: Genotoxicity, carcinogenicity and reproductive toxicity investigations have not been performed.
Bulgarian: Не са провеждани проучвания за генотоксичност, карциногенност и репродуктивна токсичност.
English: Inadequate levels of TPP1 cause CLN2 disease, resulting in neurodegeneration, loss of neurological function and death during childhood.
Bulgarian: Неадекватните нива на TPP1 предизвикват CLN2, водеща до невродегенерация, загуба на неврологична функция и смърт в детска възраст.
English: This medicine may cause other side effects:
Bulgarian: Това лекарство може да предизвика други нежелани реакции:
English: Language
Bulgarian: Език
English: A length of 150 to 206 cm (not to exceed 400 cm) and an inner diameter of 0.1 cm is recommended.
Bulgarian: Препоръчва се дължина от 150 до 206 cm (без да превишава 400 cm) и вътрешен диаметър 0,1 cm.
English: Age groups
Bulgarian: Възрастови групи
English: If the infusion is interrupted due to a hypersensitivity reaction, it should be restarted at approximately onehalf the initial infusion rate at which the hypersensitivity reaction occurred.
Bulgarian: Ако инфузията бъде прекъсната поради реакция на свръхчувствителност, тя трябва да бъде стартирана отново при приблизително една втора от първоначалната скорост на инфузията, при която е възникнала реакцията на свръхчувствителност.
English: • Do not deliver as a bolus or manually.
Bulgarian: Не прилагайте като болус или ръчно.
English: Dispose of the infusion components, needles, unused solutions and other waste materials in accordance with local requirements.
Bulgarian: Изхвърлете компонентите на инфузионната система, иглите, неизползваните разтвори и другите отпадъчни материали в съответствие с местните изисквания.
English: These studies used the aggregate of the motor and language domains of a disease-specific clinical rating scale (see Table 3) to assess disease progression.
Bulgarian: При тези проучвания се използва сбор от моторния и езиковия домейн на специфична за заболяването оценъчна скала (вж. таблица 3) за оценка на прогресията на заболяването.
English: Store in the original package, in order to protect from light.
Bulgarian: Да се съхранява в оригиналната опаковка, за да се предпази от светлина.
English: Patients with advanced CLN2 disease and newborns may have decreased integrity of the blood-brain barrier.
Bulgarian: При пациентите с напреднала CLN2 и при новородени може да има намален интегритет на кръвно-мозъчната бариера.
English: It is important to initiate treatment in children as young as possible, although patients less than 3 years of age were not included in the pivotal study.
Bulgarian: Важно е лечението при деца да се започне докато са колкото е възможно по-малки, но в основното проучване не са включени пациенти на възраст под 3 години.
English: The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Brineura in one or more subsets of the paediatric population in CLN2 (see section 4.2 for information on paediatric use).
Bulgarian: Европейската агенция по лекарствата отлага задължението за предоставяне на резултатите от проучванията с Brineura в една или повече подгрупи на педиатричната популация при CLN2 (вж. точка 4.2 за информация относно употреба в педиатрията).
English: Thus, the non-clinical development is inconclusive with respect to the clinical safety of cerliponase alfa.
Bulgarian: Поради това неклиничното разработване е неубедително по отношение на клиничната безопасност на церлипоназа алфа.
English: There were no patients with advanced disease progression at treatment initiation who were included in clinical trials and no clinical data is available in children < 2 years.
Bulgarian: Няма пациенти с напреднала прогресия на заболяването при започване на лечението, включени в клинични проучвания, и липсват клинични данни при деца < 2 години.
English: Water for injections;
Bulgarian: Вода за инжекции
English: *Tmax expressed as time since start of ~4 hour infusion and presented as median [min, max], and occurred at the first sampling timepoint post infusion
Bulgarian: *Tmax изразено като време от началото на ~4-часова инфузия и представено като медиана [мин., макс.], наблюдавано в първата времева точка на вземане на проба след инфузията
English: In patients less than 2 years of age, lower doses are recommended, see paediatric population section.
Bulgarian: При пациентите на възраст под 2 години се препоръчват по-ниски дози; вижте точката за педиатрична популация.
English: Pharmacotherapeutic group: other alimentary tract and metabolism products, enzymes, ATC code: A16AB17.
Bulgarian: Фармакотерапевтична група: други лекарства, повлияващи храносмилателната система и метаболизма, ензими, ATC код: A16AB17.
English: In people with CLN2 disease, these materials build-up in certain parts of the body, mainly the brain.
Bulgarian: При хората с невронална цероидна липофусциноза тип 2 тези вещества се натрупват в определени части на тялото, главно в мозъка.
English: Connect a separate empty sterile syringe (no larger than 3 ml) to the port needle.
Bulgarian: Свържете отделна празна стерилна спринцовка (не повече от 3 ml) с иглата за порт.
English: The observed treatment effect was considered clinically meaningful in light of the natural history of untreated CLN2 disease.
Bulgarian: Наблюдаваният лечебен ефект се счита за клинично значим с оглед на естествената история на нелекувана CLN2.
English: After long periods of use, the access device may need to be replaced and will be determined by your doctor.
Bulgarian: След продължителна употреба може да се наложи подмяна на устройството, като това ще бъде определено от Вашия лекар.
English: Both patients have received 8 infusions and the overall safety profile of Brineura in these younger patients appears consistent with the safety profile observed in older children.
Bulgarian: И двете деца са получили 8 инфузии и общият профил на безопасност на Brineura при тези по-малки пациенти изглежда съответства на профила на безопасност, наблюдаван при по-големи деца.
English: Your doctor may lower the dose or the speed of the infusion based on your response during the treatment.
Bulgarian: Вашият лекар може да понижи дозата или скороста на вливането въз основа на Вашия отговор по време на лечението.
English: If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user.
Bulgarian: Ако не се използват незабавно, периодът на използване и условията на съхранение преди употреба са отговорност на потребителя.
English: Your doctor may decide to continue treatment once the device infection or problems are resolved.
Bulgarian: Вашият лекар може да реши да продължи лечението, след като инфекцията или проблемите, свързани с устройството, бъдат разрешени.
English: Cmax, µg/ml AUC0-t, µg-hr/ml Vz, ml
Bulgarian: AUC0-t, µg-час/ml
English: The safety and efficacy of Brineura in children less than 3 years of age has not yet been established.
Bulgarian: Безопасността и ефикасността на Brineura при деца на възраст под 3 години все още не са установени.
English: In patients less than 3 years of age the recommended dose is in accordance with the posology used in the ongoing clinical study 190-203, see section 5.1.
Bulgarian: При пациентите на възраст под 3 години препоръчителната доза е в съответствие с дозировката, използвана в текущото клинично проучване 190-203; вижте точка 5.1.
English: In study 190201, 23 patients were treated for 48 weeks (1 patient withdrew after week 1 due to the inability to continue with study procedures).
Bulgarian: В проучване 190-201 са лекувани 23 пациенти в продължение на 48 седмици (1 пациент е оттеглен след седмица 1 поради невъзможност за продължаване с процедурите по проучването).
English: However, the results of these studies in dachshund dogs cannot reliably predict human safety, because the regimen of cerliponase alfa infusions was different and highly variable even within the same study due to difficulties with the indwelling catheter system and prominent hypersensitivity reactions.
Bulgarian: Резултатите от тези проучвания при дакели обаче не могат надеждно да прогнозират безопасността при хора, тъй като схемата на прилагане на инфузиите на церлипоназа алфа е различна и силно вариабилна дори в рамките на същото проучване, поради затруднения с имплантираната катетърна система и значимите реакции на свръхчувствителност.
English: The activated proteolytic enzyme (rhTPP1) cleaves tripeptides from the N-terminus of the target protein with no known substrate specificity.
Bulgarian: Активираният протеолитичен ензим (rhTPP1) разцепва трипептидите от N-терминалния край на таргетния протеин без известна субстратна специфичност.
English: Findings from studies 190-201 and 190-202 were compared with a natural history control group that included patients that satisfied the inclusion criteria for studies 190-201 and 190-202.
Bulgarian: Находките от проучвания 190-201 и 190-202 са били сравнени с контролната група с естествена история на заболяването, която е включвала пациенти, отговарящи на критериите за включване в проучвания 190-201 и 190-202.
English: Limited data are available for children aged 2 years and no clinical data is available in children below 2 years of age (see section 5.1).
Bulgarian: Налични са ограничени данни за деца на възраст 2 години и липсват клинични данни при деца под 2 години (вж. точка 5.1).
English: These adverse reactions were observed during or within 24 hours after completion of the Brineura infusion and did not interfere with treatment.
Bulgarian: Тези нежелани реакции са били наблюдавани по време на или в рамките на 24 часа след завършване на инфузията с Brineura и не са повлиялилечението.
English: CL, ml/hr t1/2, hr
Bulgarian: CL, ml/час t1/2, час
English: Prior to the launch of BRINEURA in each Member State (MS), the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational materials, including communication media, distribution modalities, and any other aspects of the programme, with the National Competent Authority (NCA).
Bulgarian: Преди пускане на пазара на BRINEURA във всяка държава членка, притежателят на разрешението за употреба (ПРУ) трябва да съгласува съдържанието и формата на обучителните материали с компетентните национални органи (КНО), включително комуникационните средства, методите на разпространение и всички други аспекти на програмата.
English: Each domain encompasses scores of 3 (grossly normal) to 0 (profoundly impaired), for a total possible score of 6, with unit decrements representing milestone events in the loss of previously attained functions of ambulation and speech.
Bulgarian: Всеки домейн обхваща скор от 3 (като цяло нормални) до 0 (значително нарушени) за общ възможен скор от 6, като намаленията на единицата представляват важни събития в загубата на усвоени преди това функции на ходене и говор.
English: Five patients experienced a single point decrease, and 3 patients experienced a 2 point decrease.
Bulgarian: При пет пациенти се наблюдава понижение от една точка, а при 3 пациенти - понижение от 2 точки.
English: No correlations were found between higher ADA titres and reductions in efficacy measurements.
Bulgarian: Не е установена корелация между по-високите титри на ADA и пониженията на измерванията на ефикасността.
English: In order to further evaluate the treatment effectiveness as a delay in progression of CLN2 motor-language clinical sale and to further evaluate the safety and tolerability of cerliponase alfa, the MAH will submit the results of study 190-203 including at least 5 patients below the age of 2 years.
Bulgarian: За да се оцени допълнително ефикасността на лечението като забавяне на прогресията на моторно-езиковите функции по CLN2 клиничната скала, както и за допълнителна оценка на безопасността и поносимостта на церлипоназа алфа, ПРУ трябва да подаде резултатите от проучване 190-203, включващо най-малко 5 пациенти на възраст под 2 години.
English: The inline filter may be integral to the infusion set.
Bulgarian: Вграденият филтър може да е интегрална част от инфузионния набор.
English: The flushing solution may contain particles that dissolve when the vial is fully thawed.
Bulgarian: Разтворът за промиване може да съдържа частици, които се разтварят, когато флаконът е напълно размразен.
English: Will have obvious instability, and may have intermittent falls.
Bulgarian: Ще има видима нестабилност, както и периодични падания.
English: Tell your doctor if you or your child is taking, has recently taken, or might take any other medicines.
Bulgarian: Вашето дете приемате, наскоро сте приемали или е възможно да приемете други лекарства.
English: The intracerebroventricular access device must be implanted prior to the first infusion.
Bulgarian: Устройството за интрацеребровентрикуларен достъп трябва да бъде имплантирано преди първата инфузия.
English: The complete infusion time, including Brineura and the required flushing solution, is approximately 2 to 4.5 hours, depending on the dose and volume administered.
Bulgarian: Цялото време на инфузията, включително Brineura и необходимия разтвор за промиване, е приблизително 2 до 4,5 часа, в зависимост от прилаганата доза и обем.
English: It is not known whether Brineura can cause foetal harm when administered to a pregnant woman or can affect reproductive capacity.
Bulgarian: Не е известно дали Brineura може да предизвика фетално увреждане, когато се прилага на бременни жени, или да повлияе репродуктивния капацитет.
English: Cerliponase alfa is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
Bulgarian: Церлипоназа алфа е протеин и се очаква да се разгражда метаболитно чрез пептидна хидролиза.
English: Not known (frequency cannot be estimated based on available data) device is displaced and does not function correctly when preparing for infusion inflammation of the brain due to device-related infection
Bulgarian: С неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка) устройството се е изместило и не функционира правилно при подготовката за инфузия възпаление на мозъка поради инфекция, свързана с устройството
English: - If you or your child currently has signs of a device infection or problems with the device.
Bulgarian: Вашето дете понастоящем имате признаци на инфекция, свързана с устройството, или проблеми с устройството.
English: Treatment may be interrupted if the device needs to be replaced or until the infection clears.
Bulgarian: Лечението може да бъде прекъснато, ако устройството трябва да се подмени, или до отзвучаване на инфекцията.
English: If you or your child has a history of heart problems, your doctor or nurse will monitor your heart activity during each infusion.
Bulgarian: Вашето дете имате анамнеза за сърдечни проблеми, Вашият лекар или медицинска сестра ще наблюдават електрическа активност на сърцето по време на всяко вливане.
English: A total of 15 patients out of 23 (65%) had no overall decline in CLN2 score, irrespective of baseline score, and 2 of these 15 patients increased their score by one point during the treatment period.
Bulgarian: При общо 15 пациенти от 23 (65%) не се наблюдава общо намаление на скора за CLN2, независимо от изходния скор, като при 2 от тези 15 пациенти има повишаване на скора с една точка по време на периода на лечение.
English: The doctor may decide on additional monitoring if it is needed.
Bulgarian: Лекарят може да реши, че е необходимо допълнително наблюдение.
English: Anti-drug antibodies (ADAs) were detected in both serum and CSF in 79% and 21%, respectively, of patients treated with cerliponase alfa for up to 107 weeks.
Bulgarian: Антитела срещу лекарството (ADA) са открити в серума и ЦСТ при съответно 79% и 21% от пациентите, лекувани с церлипоназа алфа за период до 107 седмици.
English: Convulsions are a common manifestation of CLN2 disease and are expected to occur in this population.
Bulgarian: Гърчовете са честа проява на CLN2 и се очаква да се проявят в тази популация.
English: Cerliponase alfa is a recombinant form of human tripeptidyl peptidase-1 (rhTPP1).
Bulgarian: Церлипоназа алфа е рекомбинантна форма на човешка трипептидил пептидаза-1 (rhTPP1).
English: • Two single-use syringes compatible with the pump equipment.
Bulgarian: Две спринцовки за еднократна употреба, съвместими с помпата.
English: Patients who experienced moderate hypersensitivity adverse events were tested for drug-specific IgE and found to be negative.
Bulgarian: Пациентите, получили умерени нежелани събития на свръхчувствителност, са изследвани за специфични за лекарството IgE и е установено, че са с отрицателни резултати.
English: Overall, 23 (96%) subjects who received cerliponase alfa experienced an event that mapped to the Convulsions Standardized MedDRA Query.
Bulgarian: Като цяло, при 23 (96%) участници, получили церлипоназа алфа, се наблюдава събитие, което се свързва със стандартизирана заявка по MedDRA „гърчове“.
English: Electrocardiogram (ECG) monitoring during infusion should be performed in patients with a history of bradycardia, conduction disorder, or with structural heart disease, as some patients with CLN2 disease may develop conduction disorders or heart disease.
Bulgarian: Мониториране с електрокардиограма (ЕКГ) по време на инфузия трябва да се извършва при пациентите с анамнеза за брадикардия, проводно нарушение или със структурно сърдечно заболяване, тъй като някои пациенти с CLN2 може да развият проводни нарушения или сърдечно заболяване.
English: frequency convention defined as: very common (≥1/10), common (≥1/100 to <1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000), not known (cannot be estimated from the available data).
Bulgarian: Наблюдаваните нежелани реакции са представени по-долу по системо-органен клас и честота, дефинирана съгласно следната конвенция за честота на MedDRA: много чести (≥ 1/10), чести (≥ 1/100 до < 1/10), нечести (≥ 1/1 000 до < 1/100), редки (≥ 1/10 000 до < 1/1 000), много редки (< 1/10 000), с неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка).
English: CSF (N=17) Mean (SD)
Bulgarian: ЦСТ (N = 17)
English: There are no data on the use of Brineura in pregnant women.
Bulgarian: Липсват данни от употребата на Brineura при бременни жени.
English: 6.7 (first 4 doses) 10 (subsequent doses)
Bulgarian: 6,7 (първите 4 дози) 10 (следващите дози)
English: 1 year to < 2 years: 200 mg (first 4 doses), 300 mg (all other doses) ≥ 2 years: 300 mg
Bulgarian: 200 mg (първите 4 дози), 300 mg (всички други дози) ≥ 2 години:
English: Brineura is compatible with disposable infusion components made of PVC, PVC (non-DEHP) polyethylene, polyethersulfone (PES), polypropylene (PP), and PTFE.
Bulgarian: Brineura е съвместим с компонентите на инфузионни системи за еднократна употреба, изработени от PVC, PVC (не-DEHP) полиетилен, полиетерсулфон (PES), полипропилен (PP) и PTFE.
English: These naturally occurring particles are cerliponase alfa.
Bulgarian: Тези естествено появяващи се частици са церлипоназа алфа.
English: Brineura must be administered using aseptic technique to reduce the risk of infection.
Bulgarian: Brineura трябва да се прилага с използване на асептична техника, за да се намали рискът от инфекция.
English: These particles are removed via the 0.2 μm inline filter without having a detectable effect on the purity or strength of Brineura.
Bulgarian: Тези частици се отстраняват чрез вградения филтър 0,2 μm, без да оказват откриваем ефект върху чистотата или концентрацията на Brineura.
English: What Brineura is and what it is used for 2.
Bulgarian: Какво представлява Brineura и за какво се използва 2.
English: Withdraw 0.5 ml to 1 ml of CSF to check patency of the intracerebroventricular access device.
Bulgarian: Изтеглете от 0,5 ml до 1 ml ЦСТ, за да проверите проходимостта на устройството за интрацеребровентрикуларен достъп.
English: Rate of Decline (points/48 weeks)a Overall (n = 23)
Bulgarian: Степен на влошаване (точки/48 седмици)а
English: • A non-coring port needle with a gauge of 22 or smaller and a suggested length of 16 mm.
Bulgarian: Недълбаеща игла за порт 22G или по-малка и предложена дължина 16 mm.
English: There is limited data in patients older than 8 years of age.
Bulgarian: Данните при пациенти на възраст над 8 години са ограничени.
English: Condensation will occur during thawing period.
Bulgarian: През периода на размразяване ще се получи кондензация.
English: - If you or your child has had life-threatening allergic reactions to cerliponase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6), and the reactions continue to happen when cerliponse alfa is given again.
Bulgarian: Вашето дете сте имали животозастрашаващи алергични реакции към церлипоназа алфа или някоя от другите съставки на това лекарство (изброени в точка 6), и реакциите продължават да се появяват, когато церлипоназа алфа се приложи отново.
English: Vital signs should be monitored before infusion starts, periodically during infusion, and post-infusion in a healthcare setting.
Bulgarian: Жизнените показатели трябва да се мониторират преди започване на инфузията, периодично по време на инфузията и след инфузията в лечебно заведение.
English: Brineura has not been given to patients with advanced disease at the start of treatment or in children younger than 2 years of age.
Bulgarian: Brineura не е прилагано на пациенти с напреднало заболяване към момента на започване на лечението или при деца на възраст под 2 години.