FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Swedish: c.216G>A eller c.216G>T eller c.216G>C
Finnish: c.216G>A tai c.216G>T tai c.216G>C
Swedish: c.817T>C eller c.819T>A eller c.819T>G
Finnish: c.817T>C tai c.819T>A tai c.819T>G
Swedish: Detta läkemedel verkar genom att stabilisera enzymet som din kropp naturligt producerar, så att det på ett bättre sätt kan minska mängden GL-3 som har ansamlats i dina celler och vävnader.
Finnish: Tällöin entsyymi voi vähentää tehokkaammin soluihin ja kudoksiin kertyneen GL-3:n määrää.
Swedish: I den ERT-erfarna prövningen ökade halterna av lyso-Gb3 i plasma något med förblev låga hos patienter med behandlingsbara mutationer som behandlades med Galafold under studiens 30 månader.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneita potilaita koskevassa tutkimuksessa lyso-Gb3:n pitoisuudet plasmassa kohosivat hieman, mutta pysyivät pieninä tutkimuksen koko 30 kuukauden ajan Galafoldilla hoidetuilla potilailla.
Swedish: Detta är en vanlig spontan tumör hos hanråttor som får fri tillgång till foder.
Finnish: Kyseinen kasvain on yleinen spontaani kasvain urosrotilla, joita ruokitaan ad libitum.
Swedish: Efter 30 månaders behandling med Galafold var den genomsnittliga förändringen av LVMi från baslinje var -3,8 (95-procentigt KI: -8,9, 1,3; n=28) och den genomsnittliga förändringen från baslinjen i LVMI hos patienter med vänsterkammarhypertrofi vid baseline -10,0 (95-procentigt KI: -16,6, -3,3; n=10).
Finnish: 30 kuukauden Galafold-hoidon jälkeen LVMi-arvon keskimääräinen muutos lähtötasosta oli -3,8 (95 %:n luottamusväli: -8,9, 1,3; n = 28) ja potilailla, joilla oli lähtötilanteessa vasemman kammion hypertrofia, LVMi-arvon keskimääräinen muutos lähtötasosta oli -10,0 (95 %:n luottamusväli: -16,6, -3,3; n = 10).
Swedish: c.280T>A eller c.281G>C
Finnish: c.280T>A tai c.281G>C
Swedish: Galafold ska inte tas 2 dagar i sträck.
Finnish: Galafoldia ei saa ottaa kahtena peräkkäisenä päivänä.
Swedish: c.G71A eller c.G72A
Finnish: c.G71A tai c.G72A
Swedish: Farmakoterapeutisk grupp: Övriga medel för matsmältning och ämnesomsättning ATC-kod: A16AX14
Finnish: ATC-koodi: A16AX14
Swedish: Svälj kapseln hel.
Finnish: Nielaise kapselit kokonaisina.
Swedish: c.G471C eller c.G471T
Finnish: c.G471C tai c.G471T
Swedish: c.T187A eller c.G188C
Finnish: c.T187A tai c.G188C
Swedish: c.337T>C eller c.339T>A eller c.339T>G
Finnish: c.337T>C tai c.339T>A tai c.339T>G
Swedish: c.561G>T eller c.561G>A eller c.561G>C
Finnish: c.561G>T tai c.561G>A tai c.561G>C
Swedish: c.G285T eller c.G285C
Finnish: c.G285T tai c.G285C
Swedish: c.124A>C eller c.124A>T
Finnish: c.124A>C tai c.124A>T
Swedish: Proteinuri
Finnish: Proteiinivirtsaisuus
Swedish: c.G982A eller c.G982C
Finnish: c.G982A tai c.G982C
Swedish: c.285G>T eller c.285G>C
Finnish: c.285G>T tai c.285G>C
Swedish: c.T166A eller c.G167C
Finnish: c.T166A tai c.G167C
Swedish: c.982G>A eller c.982G>C
Finnish: c.982G>A tai c.982G>C
Swedish: C]-migalastat-hydroklorid visade att cirka 77 procent av den radiomärkta dosen återfanns i urinen av vilken 55 procent eliminerades som oförändrat migalastat och 4 procent som kombinerade metaboliter M1, M2 och M3.
Finnish: Farmakokineettinen tutkimus, jossa terveille vapaaehtoisille miehille annettiin 150 mg [14C]-migalastaattihydrokloridia, osoitti, että noin 77 prosenttia radioaktiivisesti merkitystä annoksesta todettiin virtsasta, josta 55 prosenttia erittyi muuttumattomana migalastaattina ja 4 prosenttia M1-, M2- ja M3-metaboliitteinaJäljelle jäävä 5 prosenttia koostuu metaboliiteista, joiden pitoisuus ei ollut mitattavissa.
Swedish: Galafold rekommenderas inte till patienter med Fabrys sjukdom med en uppskattad GFR under 30 ml/min/1,73 m
Finnish: Galafoldia ei ole suositeltavaa käyttää Fabryn tautia sairastavilla potilailla, joiden arvioitu glomerulusten suodatusnopeus (GFR) on alle 30 ml/min/1,73 m
Swedish: c.412G>A eller c.412G>C
Finnish: c.412G>A tai c.412G>C
Swedish: Kapselns skal Gelatin
Finnish: Kapselin kuori Liivate
Swedish: c.228G>C eller c.228G>A eller c.228G>T
Finnish: c.228G>C tai c.228G>A tai c.228G>T
Swedish: c.G261C eller c.G261T
Finnish: c.G261C tai c.G261T
Swedish: c.126G>A eller c.126G>C eller c.126G>T
Finnish: c.126G>A tai c.126G>C tai c.126G>T
Swedish: Det är inte känt om detta läkemedel passerar över i bröstmjölken.
Finnish: Vielä ei tiedetä, erittyykö tämä lääke rintamaitoon.
Swedish: c.471G>C eller c.471G>T
Finnish: c.471G>C tai c.471G>T
Swedish: c.71G>A eller c.72G>A
Finnish: c.71G>A tai c.72G>A
Swedish: c.70T>C eller c.70T>A
Finnish: c.70T>C tai c.70T>A
Swedish: Galafold-exponeringen minskar med cirka 40 procent vid intag i samband med måltid och därför ska en måltid inte intas på minst 2 timmar före och 2 timmar efter en Galafold-dos för att ge en fasteperiod på minst 4 timmar.
Finnish: Siksi potilaan ei pidä syödä ruokaa vähintään kahteen tuntiin ennen Galafoldin ottamista ja kahteen tuntiin sen ottamisen jälkeen, jotta paasto kestää vähintään neljä tuntia.
Swedish: W399S c.1202C>G eller c.1202C>A c.C1202G eller c.C1202A S401X c.1215T>A
Finnish: c.1202C>G tai c.1202C>A c.C1202G tai c.C1202A
Swedish: c.T514A eller c.G515C
Finnish: c.T514A tai c.G515C
Swedish: c.612G>T eller c.612G>C
Finnish: c.612G>T tai c.612G>C
Swedish: c.153G>A eller c.153G>T eller c.153G>C
Finnish: c.153G>A tai c.153G>T tai c.153G>C
Swedish: c.801G>A (förmodat splitsningsställe)
Finnish: c.801G>A (oletettu liitoskohta) c.G801A (oletettu liitoskohta)
Swedish: c.187T>A eller c.188G>C
Finnish: c.187T>A tai c.188G>C
Swedish: • Hudutslag
Finnish: • lihaskipu
Swedish: c.261G>C eller c.261G>T
Finnish: c.261G>C tai c.261G>T
Swedish: c.G540C eller c.G540T
Finnish: c.G540C tai c.G540T
Swedish: c.G612T eller c.G612C
Finnish: c.G612T tai c.G612C
Swedish: c.132G>T eller c.132G>C
Finnish: c.132G>T tai c.132G>C
Swedish: c.G609C eller c.G609T
Finnish: c.G609C tai c.G609T
Swedish: Plasma lyso-Gb3-nivåer förblev också låga hos patienter som stod kvar på ERT i upp till 18 månader.
Finnish: Myös 18 kuukautta entsyymikorvaushoitoa saaneilla potilailla lyso-Gb3:n pitoisuudet plasmassa pysyivät pieninä.
Swedish: Om du planerar att skaffa barn, rådfråga läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska.
Finnish: Jos suunnittelet lapsen hankkimista, kysy lääkäriltä, apteekista tai sairaanhoitajalta neuvoa.
Swedish: c.A840T eller c.A840C
Finnish: c.A840T tai c.A840C
Swedish: När du tar Galafold ska du använda en säker preventivmetod.
Finnish: Galafold-hoidon aikana on käytettävä tehokasta ehkäisyä.
Swedish: OKÄND (del Exon1_2?)
Finnish: TUNTEMATON (del Exon1_2?)
Swedish: c.166T>A eller c.167G>C
Finnish: c.166T>A tai c.167G>C
Swedish: Hur Galafold ska förvaras
Finnish: Galafoldin säilyttäminen
Swedish: c.609G>C eller c.609G>T
Finnish: c.609G>C tai c.609G>T
Swedish: c.G132T eller c.G132C
Finnish: c.G132T tai c.G132C
Swedish: c.540G>C eller c.540G>T
Finnish: c.540G>C tai c.540G>T
Swedish: c.T280A eller c.G281C
Finnish: c.T280A tai c.G281C
Swedish: c.243G>T eller c.243G>C
Finnish: c.243G>T tai c.243G>C
Swedish: OKÄND (del Exon3?)
Finnish: TUNTEMATON (del Exon3?)
Swedish: Efter uppföljning i den öppna förlängningsstudien var den genomsnittliga förändringen från baseline i LVMi hos patienter med vänsterkammarhypertrofi vid månad 36 lika med -30,0 (95procentigt KI: -57,9, -2,2, n = 4) och vid månad 48 -33,1 (95-procentigt KI: -60,9, -5,4, n = 4).
Finnish: Avoimessa jatkotutkimuksessa (OLE) potilailla, joilla oli lähtötilanteessa vasemman kammion hypertrofia, keskimääräinen LVMi-arvon muutos lähtötasosta kuukauteen 36 oli -30,0 (95 %:n luottamusväli:57,9; -2,2; n=4) ja kuukauteen 48 oli -33,1 (luottamusväli: -60,9; -5,4; n = 4).
Swedish: • Magont
Finnish: • masennus
Swedish: c.T784A eller c.T784C
Finnish: c.T784A tai c.T784C
Swedish: c.G243T eller c.G243C
Finnish: c.G243T tai c.G243C
Swedish: c.144G>T eller c.144G>C
Finnish: c.144G>T tai c.144G>C
Swedish: c.G567C eller c.G567T
Finnish: c.G567C tai c.G567T
Swedish: Det är inte känt om Galafold utsöndras i bröstmjölk.
Finnish: Ei tiedetä, erittyykö Galafold ihmisen rintamaitoon.
Swedish: I en endosstudie med Galafold hos icke-Fabry-patienter med varierande grader av njurinsufficiens, ökades exponeringen 4,3 gånger hos patienter med gravt nedsatt njurfunktion (GFR < 30 ml/min/1,73 m
Finnish: Galafoldia ei ole tutkittu Fabryn tautia sairastavilla potilailla, joiden glomerulusten suodatusnopeus (GFR) on alle 30 ml/min/1,73 m2. Kerta-annostutkimuksessa, jossa Galafoldia annettiin potilaille, joilla ei ollut Fabryn tautia ja joilla oli eriasteinen munuaisten vajaatoiminta, altistuminen nousi 4,3-kertaiseksi potilailla, joilla oli vaikea munuaisten vajaatoiminta (GFR < 30 ml/min/1,73 m
Swedish: c.G144T eller c.G144C
Finnish: c.G144T tai c.G144C
Swedish: Den genomsnittliga förändringen från baseline i LVMi vid månad 18 till 24 hos patienter med vänsterkammarhypertrofi (kvinnor med baseline LVMi > 95 g/m och män med baseline LVMi > 115 g/m2) var -18,6 (95-procentigt KI: -38,2,
Finnish: Potilailla, joilla oli lähtötilanteessa vasemman kammion hypertrofia, LVMi-arvon keskimääräinen muutos lähtötasosta kuukauteen 18-24 (naisten lähtötason LVMi > 95 g/m ja miesten lähtötason LVMi > 115 g/m2) oli -18,6 (95 %:n luottamusväli: -38,2, 1,0; n = 8).
Swedish: OKÄND (del Exon5_7?)
Finnish: TUNTEMATON (del Exon5_7?)
Swedish: c.141G>C eller c.141G>T
Finnish: c.141G>C tai c.141G>T
Swedish: 92,9 g/m för ERT-gruppen, och den genomsnittliga förändringen av LVMi från baslinjen månad 18 var -6,6 (95-procentigt KI: -11,0, -2,1; n=31) för Galafold och -2,0 (95-procentigt KI: -11,0, 7,0; n=13) för ERT.
Finnish: Lähtöarvot olivat 95,3 g/m Galaford-hoitohaarassa ja 92,9 g/m2 ERT-hoitohaarassa, ja LVMi:n keskimääräinen muutos lähtöarvosta kuukauden 18 kohdalla oli -6,6 (95 %:n luottamusväli: -11,0, -2,1; n = 31) Galafold-hoitohaarassa ja -2,0 (95 %:n luottamusväli: -11,0, 7,0; n = 13) ERT-hoitohaarassa.
Swedish: Förhöjt kreatinfosfokinas i blodet
Finnish: Veren kreatiinikinaasin nousu Painonnousu
Swedish: c.G141C eller c.G141T
Finnish: c.G141C tai c.G141T
Swedish: c.108G>C eller c.108G>T
Finnish: c.108G>C tai c.108G>T
Swedish: c.A588T eller c.A588C
Finnish: c.A588T tai c.A588C
Swedish: c.870G>A eller c.870G>C eller c.870G>T
Finnish: c.870G>A tai c.870G>C tai c.870G>T
Swedish: c.T154A eller c.G155C
Finnish: c.T154A tai c.G155C
Swedish: Förpackningsstorlek om 14 kapslar.
Finnish: Pakkauskoko: 14 kapselia.
Swedish: Efter uppföljning i den öppna förlängningsstudien var den genomsnittliga förändringen från baseline i LVMi vid månad 36 -8,3 (95-procentigt KI: -17,1, 0,4, n = 25) och vid månad 48 -9,1 (95-procentigt KI: -20,3, 2,0, n = 18).
Finnish: Avoimessa jatkotutkimuksessa (OLE) keskimääräinen LVMi-arvon muutos lähtötasosta kuukauteen 36 oli -8,3 (95 %:n luottamusväli: -17,1, 0,4; n = 25), ja kuukauteen 48 muutos oli -9,1 (95 %:n luottamusväli: -20,3; 2,0; n=18).
Swedish: c.567G>C eller c.567G>T
Finnish: c.567G>C tai c.567G>T
Swedish: c.784T>A eller c.784T>C
Finnish: c.784T>A tai c.784T>C
Swedish: c.G831T eller c.G831C
Finnish: c.G831T tai c.G831C
Swedish: Illamående
Finnish: Huimaus
Swedish: Om du har ytterligare frågor om användningen av detta läkemedel, kontakta läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska.
Finnish: Jos sinulla on kysymyksiä tämän lääkkeen käytöstä, käänny lääkärin, apteekkihenkilökunnan tai sairaanhoitajan puoleen.
Swedish: c.831G>T eller c.831G>C
Finnish: c.831G>T tai c.831G>C
Swedish: E398A c.1196G>A eller c.1197G>A c.G1196A eller c.G1197A W399X c.1196G>C
Finnish: c.1196G>A tai c.1197G>A c.G1196A tai c.G1197A
Swedish: c.G861C eller c.G861T
Finnish: c.G861C tai c.G861T
Swedish: c.547G>A (förmodat splitsningsställe)
Finnish: c.547G>A (oletettu liitoskohta) c.G547A (oletettu liitoskohta)
Swedish: c.840A>T eller c.840A>C
Finnish: c.840A>T tai c.840A>C
Swedish: I den ERT-erfarna prövningen förblev njurfunktionen stabil under upp till 18 månaders behandling med Galafold.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneita potilaita koskevassa tutkimuksessa munuaistoiminta pysyi vakaana, kun potilas sai Galafold-hoitoa 18 kuukauden ajan.
Swedish: Proteinsekvensförändring p.404delR
Finnish: Proteiinisekvenssin muutos p.409_410delinsR
Swedish: c.639G>A (förmodat splitsningsställe)
Finnish: c.639G>A (oletettu liitoskohta) c.G639A (oletettu liitoskohta)
Swedish: c.514T>A eller c.515G>C
Finnish: c.514T>A tai c.515G>C
Swedish: c.T667A eller c.G668C
Finnish: c.T667A tai c.G668C
Swedish: Förstoppning
Finnish: Eliminaatio
Swedish: • Matsmältningsbesvär
Finnish: • ruoansulatushäiriö
Swedish: Du ska bara ta Galafold en gång varannan dag.
Finnish: Galafoldia saa ottaa vain joka toinen päivä.
Swedish: c.288G>A eller c.288G>T eller c.288G>C
Finnish: c.288G>A tai c.288G>T tai c.288G>C
Swedish: c.T817C eller c.T819A eller c.T819G
Finnish: c.T817C tai c.T819A tai c.T819G F273L
Swedish: c.G216A eller c.G216T eller c.G216C
Finnish: c.G216A tai c.G216T tai c.G216C M72I
Swedish: c.G439A eller c.G439C
Finnish: c.G439A tai c.G439C
Swedish: c.708G>C eller c.708G>T
Finnish: c.708G>C tai c.708G>T
Swedish: c.G108C eller c.G108T
Finnish: c.G108C tai c.G108T
Swedish: W340R c.1019G>A eller c.1020G>A c.G1019A eller c.G1020A W340X c.1019G>C
Finnish: c.1019G>A tai c.1020G>A c.G1019A tai c.G1020A
Swedish: Cirka 20 procent av den totala radiomärkta dosen eliminerades i avföringen, med oförändrat migalastat som enda mätbara komponent.
Finnish: Ainoa mitattu komponentti oli muuttumaton migalastaatti.
Swedish: c.888G>A eller c.888G>T eller c.888G>C
Finnish: c.888G>A tai c.888G>T tai c.888G>C
Swedish: c.G837C eller c.G837T
Finnish: c.G837C tai c.G837T
Swedish: c.588A>T eller c.588A>C
Finnish: c.588A>T tai c.588A>C
Swedish: c.A868C eller c.A868T
Finnish: c.A868C tai c.A868T
Swedish: 115 g/m2) var -8,4 (95-procentigt KI: -15,7, 2,6; n=13) för migalastat och 4,5 (95-procentigt KI: -10,7, 18,4; n=5) för ERT.
Finnish: (naisten lähtötason LVMi > 95 g/m ja miesten lähtötason LVMi > 115 g/m2) oli -8,4 (95 %:n luottamusväli: -15,7, 2,6; n = 13), kun potilas sai migalastaattia, ja 4,5 (95 %:n luottamusväli: -10,7, 18,4; n = 5), kun potilas sai entsyymikorvaushoitoa.
Swedish: c.G486C eller c.G486T
Finnish: c.G486C tai c.G486T
Swedish: OKÄND (del Exon3_7?)
Finnish: TUNTEMATON (del Exon3_7?)
Swedish: UPPGIFTER SOM SKA FINNAS PÅ DEN MELLANLIGGANDE FÖRPACKNINGEN
Finnish: VÄLIPAKKAUKSISSA ON OLTAVA VÄHINTÄÄN SEURAAVAT MERKINNÄT
Swedish: c.486G>C eller c.486G>T
Finnish: c.486G>C tai c.486G>T
Swedish: c.G394A eller c.G394C
Finnish: c.G394A tai c.G394C
Swedish: Huvudvärk och yrsel var de oftast rapporterade biverkningarna vid Galafold-doser på upp till 1250 mg respektive 2000 mg.
Finnish: Kun Galafold-annos oli enintään 1 250 mg, yleisin ilmoitettu haittavaikutus oli päänsärky, ja kun Galafold-annos oli enintään 2 000 mg, yleisin ilmoitettu haittavaikutus oli heitehuimaus.
Swedish: (pruritus)
Finnish: (kierokaula)
Swedish: c.861G>C eller c.861G>T
Finnish: c.861G>C tai c.861G>T
Swedish: c.837G>C eller c.837G>T
Finnish: c.837G>C tai c.837G>T
Swedish: c.154T>A eller c.155G>C
Finnish: c.154T>A tai c.155G>C
Swedish: c.978G>C eller c.978G>T
Finnish: c.978G>C tai c.978G>T
Swedish: c.394G>A eller c.394G>C
Finnish: c.394G>A tai c.394G>C
Swedish: c.G963C eller c.G963T
Finnish: c.G963C tai c.G963T
Swedish: c.G194T (förmodat splitsningsställe)
Finnish: c.G194T (oletettu liitoskohta)
Swedish: c.G228C eller c.G228A eller c.G228T
Finnish: c.G228C tai c.G228A tai c.G228T M76I
Swedish: c.439G>A eller c.439G>C
Finnish: c.439G>A tai c.439G>C
Swedish: c.720G>C eller c.720G>T
Finnish: c.720G>C tai c.720G>T
Swedish: Galafold finns som kapslar (123 mg).
Finnish: Galafoldia on saatavana kapseleina (123 mg).
Swedish: Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Galafold ska användas.
Finnish: Tarkoituksena ei ole antaa käytännön neuvoja Galafoldin käytöstä.
Swedish: Den rekommenderade dosen Galafold är en kapsel varannan dag, som tas genom munnen minst 2 timmar före eller efter måltid.
Finnish: Suositeltu annos Galafoldia on yksi kapseli joka toinen päivä otettuna suun kautta vähintään kaksi tuntia ennen ruokailua tai ruokailun jälkeen.
Swedish: Vad gäller säkerheten tolererades Galafold väl.
Finnish: Turvallisuuden osalta Galafoldia siedettiin hyvin.
Swedish: Galafold migalastat
Finnish: Galafold migalastaatti
Swedish: Hos patienter med Fabrys sjukdom fungerar inte detta enzym som det ska.
Finnish: Fabryn tautia sairastavilla potilailla tämä entsyymi ei toimi kunnolla.
Swedish: En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Galafold används så säkert som möjligt.
Finnish: Galafoldin mahdollisimman turvallisen käytön varmistamiseksi on laadittu riskinhallintasuunnitelma.
Swedish: Huvudmåttet på effekt var förändringen av patienternas njurfunktion efter 18 månaders behandling.
Finnish: Tehon pääasiallinen mitta oli muutos potilaiden munuaisten toiminnassa 18 kuukauden hoidon jälkeen.
Swedish: Den vanligaste biverkningen som orsakas av Galafold (kan uppträda hos omkring 1 av 10 personer) är huvudvärk.
Finnish: Galafoldin yleisin sivuvaikutus (jota saattaa aiheutua noin 1 potilaalle 10:stä) on päänsärky.
Swedish: Detta gör att GL-3 inte kan brytas ner utan inlagras i olika celler i kroppen, bland annat i hjärtat och njurarna.
Finnish: Sen seurauksena GL-3 ei hajoa vaan sitä kerääntyy tiettyihin soluihin kehossa, esimerkiksi sydämessä ja munuaisissa.
Swedish: Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Galafold?
Finnish: Miten voidaan varmistaa Galafoldin turvallinen ja tehokas käyttö?
Swedish: Vad är Galafold och vad används det för?
Finnish: Mitä Galafold on ja mihin sitä käytetään?
Swedish: Galafold har undersökts i två huvudstudier på sammanlagt 127 patienter med Fabrys sjukdom.
Finnish: Galafoldia on tutkittu kahdessa päätutkimuksessa, joihin osallistui yhteensä 127 Fabryn tautia sairastavaa potilasta.
Swedish: Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Galafold.
Finnish: Tämä on yhteenveto Euroopan julkisesta arviointilausunnosta (EPAR), joka koskee Galafoldlääkevalmistetta.
Swedish: Detta gör att enzymet kan transporteras till områden i cellen där det kan bryta ner GL-3.
Finnish: Tällä tavoin entsyymi pääsee kulkemaan solun osiin, joissa se voi hajottaa GL-3:a.
Swedish: Kommittén noterade att Galafold hade undersökts på ett begränsat antal patienter, men att de tillgängliga beläggen anses tillräckliga för denna sällsynta sjukdom.
Finnish: Komitea pani merkille, että Galafoldia tutkittiin vain rajallisella määrällä potilaita, mutta näytön katsotaan riittävän näin harvinaisen sairauden kohdalla.
Swedish: Mer information om Galafold
Finnish: Muita tietoja Galafoldista
Swedish: Vilken nytta med Galafold har visats i studierna?
Finnish: Mitä hyötyä Galafoldista on havaittu tutkimuksissa?
Swedish: Sammanfattningen av ställningstagandet om Galafold från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Finnish: Tiivistelmä harvinaislääkekomitean Galafoldia koskevasta lausunnosta on viraston verkkosivustolla osoitteessa: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Swedish: Varför godkänns Galafold?
Finnish: Miksi Galafold on hyväksytty?
Swedish: Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att nyttan med Galafold är större än riskerna och rekommenderade att Galafold skulle godkännas för försäljning i EU.
Finnish: Viraston lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Galafoldin hyöty on sen riskejä suurempi, ja suositteli myyntiluvan myöntämistä sille EU:ssa.
Swedish: Galafold är receptbelagt och behandling ska endast påbörjas och övervakas av en läkare med erfarenhet av diagnostisering och behandling av Fabrys sjukdom.
Finnish: Galafoldia saa ainoastaan lääkärin määräyksestä, ja hoidon saa aloittaa vain sellaisen lääkärin valvonnassa, jolla on kokemusta Fabryn taudin diagnosoinnista ja hoidosta.
Swedish: Vilka är riskerna med Galafold?
Finnish: Mitä riskejä Galafoldiin liittyy?
Swedish: EPAR finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Finnish: Galafoldia koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan viraston verkkosivustolla osoitteessa: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Swedish: Eftersom antalet patienter med Fabrys sjukdom är litet betraktas sjukdomen som sällsynt och Galafold klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 22 maj
Finnish: Koska Fabryn tautia sairastavia potilaita on vähän, sairaus katsotaan harvinaiseksi; Galafold nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoidossa käytettävä lääke) 22. toukokuuta 2006.
Swedish: I den första studien, där Galafold jämfördes med placebo (en overksam behandling) hos 67 patienter, undersöktes andelen patienter som svarade på behandling (vilket definieras som en minskning på minst 50 procent av GL-3-inlagringarna i njurarna).
Finnish: Ensimmäisessä tutkimuksessa, jossa Galafoldia verrattiin lumelääkkeeseen 67 potilaalla, tarkasteltiin niiden potilaiden osuutta, jotka vastasivat hoitoon (eli joilla GL-3:n kertyminen munuaisiin väheni vähintään 50 prosenttia).
Swedish: CHMP noterade även att Galafold tas genom munnen och att detta kan vara en fördel jämfört med andra godkända behandlingar såsom enzymersättning som ges genom infusion (dropp) i en ven.
Finnish: Lääkevalmistekomitea pani merkille myös, että Galafold otetaan suun kautta, mikä saattaa olla etu verrattuna muihin hyväksyttyihin hoitoihin, kuten entsyymikorvaushoitoon, jotka annetaan infuusiona (tiputuksena) laskimoon.
Swedish: I den andra studien på 60 patienter jämfördes Galafold med läkemedlen agalsidas alfa eller agalsidas beta, två behandlingar som ersätter det saknade enzymet.
Finnish: Toisessa tutkimuksessa, johon osallistui 60 potilasta, Galafoldia verrattiin alfa-agalsidaasi- ja beetaagalsidaasi-lääkevalmisteisiin, jotka korvaavat puuttuvan entsyymin.
Swedish: Hur verkar Galafold?
Finnish: Miten Galafold vaikuttaa?
Swedish: I denna studie var Galafold lika effektivt som enzymersättning när det gäller att stabilisera patienternas njurfunktion.
Finnish: Tässä tutkimuksessa Galafoldin todettiin vakauttavan potilaiden munuaisten toimintaa yhtä tehokkaasti kuin entsyymikorvaushoito.
Swedish: Galafold är ett läkemedel som används för att behandla patienter från 16 års ålder med Fabrys sjukdom.
Finnish: Galafold on tarkoitettu sellaisten yli 16-vuotiaiden potilaiden hoitoon, jotka sairastavat Fabryn tautia.
Swedish: Den aktiva substansen i Galafold, migalastat, binder till vissa instabila former av alfa-galaktosidas A, som stabiliserar enzymet.
Finnish: Galafoldin vaikuttava aine migalastaatti kiinnittyy tiettyihin α-galaktosidaasi A:n epävakaisiin muotoihin ja vakauttaa entsyymin toimintaa.
Swedish: Galafold får endast ges till patienter med vissa bestämda mutationer i alfa-galaktosidas A-genen.
Finnish: Galafold on tarkoitettu ainoastaan potilaille, joilla on tiettyjä mutaatioita α-galaktosidaasi A -entsyymiä tuottavassa geenissä.
Swedish: Hur används Galafold?
Finnish: Miten Galafoldia käytetään?
Swedish: En fullständig förteckning över biverkningar och restriktioner för Galafold finns i bipacksedeln.
Finnish: Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Galafoldin ilmoitetusta sivuvaikutuksista ja rajoituksista.
Swedish: Galafold innehåller den aktiva substansen migalastat.
Finnish: Galafoldin vaikuttava aine on migalastaatti.
Swedish: Mer information om behandling med Galafold finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR).
Finnish: Lisää tietoa Galafold-hoidosta saa pakkausselosteesta (sisältyy myös EPAR-lausuntoon), lääkäriltä tai apteekista.
Swedish: Totalt sett befanns Galafold inte vara effektivare än placebo när det gäller att minska GL-3-inlagringarna; men ytterligare analyser som endast innefattade patienter med de genetiska mutationer som kan behandlas med Galafold visade att patienterna svarade bättre på Galafold än på placebo efter 6 månaders behandling.
Finnish: Lisäanalyysit yksinomaan niillä potilailla, joilla oli Galafoldilla hoidettavia geneettisiä mutaatiota, osoittivat kuitenkin, että näillä potilailla saatiin kuuden kuukauden hoidon jälkeen Galafoldilla lumelääkettä parempi vaste.