FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Of the 13 patients with infantile-onset SMA, 7 of out 9 patients (78%; 95%CI: 45, 94) in the Spinraza group and 0 out of 4 patients (0%; 95%CI: 0, 60) in the sham group met the criteria for motor milestone response (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking and improvement in more categories of motor milestones than worsening) .
Croatian: Od 13 bolesnika koji su imali SMA s početkom u dojenačkoj dobi, 7 od 9 bolesnika (78 %, interval pouzdanosti 95 %: 45, 94) u skupini koja je primala lijek Spinraza te 0 od 4 bolesnika (0 %; interval pouzdanosti 95 %: 0, 60) u skupini s placebo postupkom zadovoljili su kriterije odgovora za ključne točke motoričkog razvoja (u skladu s HINE ljestvicom - dijelom 2: povećanje za ≥ 2 boda [ili maksimalni rezultat] u sposobnosti udaranja nožicama ILI povećanje za ≥ 1 bod za ključne točke motoričkog razvoja u pogledu kontrole glave, prevrtanja, sjedenja, puzanja, stajanja ili hodanja i poboljšanje u više kategorija ključnih točki motoričkog razvoja nego pogoršanje).
English: The median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 6.5 weeks and 8 weeks for Spinraza treated versus sham-control patients respectively, with 99% of patients having 2 copies of the SMN2 gene and therefore deemed most likely to develop Type I SMA.
Croatian: Medijan dobi u kojoj su počeli klinički znakovi i simptomi SMA bio je 6,5 tjedana u bolesnika liječenih lijekom Spinraza i 8 tjedana u kontrolnih bolesnika u kojih je proveden placebo postupak, s time da je 99% bolesnika imalo 2 kopije SMN2 gena te se smatralo da će najvjerojatnije razviti tip I SMA.
English: Baseline disease characteristics were generally similar with the exception of an imbalance in the proportion of patients who had ever achieved the ability to stand without support (13% of patients in the Spinraza group and 29% in sham-control) or walk with support (24% of patients in the Spinraza group and 33% in sham-control).
Croatian: Početne značajke bolesti uglavnom su bile slične, osim nesrazmjera u udjelu bolesnika koji su ikad mogli stajati bez pridržavanja (13% bolesnika u skupini koja je primala lijek Spinraza i 29% u kontrolnoj skupini u kojoj je proveden placebo postupak) ili hodati uz pridržavanje (24% bolesnika u skupini koja je primala lijek Spinraza i 33% u kontrolnoj skupini u kojoj je proveden placebo postupak).
English: Of the 8 patients with later-onset SMA, 4 out of 5 patients (80%; 95% CI: 38, 96) in the Spinraza group and 2 out of 3 (67%; 95% CI: 21, 94) in the sham-control group met this definition of response.
Croatian: Od 8 bolesnika koji su imali SMA s kasnijim početkom, 4 od 5 bolesnika (80 %, interval pouzdanosti 95 %: 38, 96) u skupini Spinraza te 2 od 3 bolesnika (67 %; interval pouzdanosti 95 %: 21, 94) u kontrolnoj skupini s placebom zadovoljilo je kriterije definicije odgovora.
English: In patients with decreased consciousness, an evaluation for hydrocephalus should be considered.
Croatian: U bolesnika sa smanjenom razinom svijesti potrebno je uzeti u obzir mogućnost hidrocefalusa te provesti odgovarajući pregled.
English: Nusinersen is metabolized slowly and predominantly via exonuclease (3'- and 5') -mediated hydrolysis and is not a substrate for, or inhibitor or inducer of CYP450 enzymes.
Croatian: Nusinersen se sporo metabolizira i to pretežno putem hidrolize posredovane egzonukleazama (3' i 5') te nije supstrat, inhibitor ili induktor enzima CYP450.
English: Proportion of patients who achieved at least a 3 point improvement from baseline to month 152
Croatian: Udio bolesnika s poboljšanjem za najmanje 3 boda od početne vrijednosti do 15. mjeseca2
English: Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the kidneys.
Croatian: Pokazalo se da drugi lijekovi iz iste skupine lijekova kao i Spinraza utječu na bubrege.
English: Time to death or permanent ventilation (≥ 16 hours ventilation/day continuously for > 21 days in the absence of an acute reversible event or tracheostomy) was assessed as the primary endpoint.
Croatian: Kao mjera primarnog ishoda ocjenjivalo se vrijeme do smrti ili trajne ventilacije (≥16 sati ventilacije na dan neprekidno tijekom >21 dana u odsutnosti akutnog reverzibilnog događaja ili traheostomije).
English: Patients achieved milestones unexpected in Type I or II SMA and more consistent with normal development.
Croatian: I ili tip II SMA i više su odgovarale normalnom razvoju.
English: The immunogenic response to nusinersen was determined in 346 patients with baseline and post-baseline plasma samples evaluated for anti-drug antibodies (ADA).
Croatian: Imunogeni odgovor na nusinersen bio je utvrđen u 346 bolesnika čiji su uzorci plazme na početku i nakon početka liječenja provjereni na protutijela na lijek.
English: Patients in this study were deemed most likely to develop Type I or II SMA.
Croatian: Smatralo se da će bolesnici u ovom ispitivanju najvjerojatnije razviti tip II ili tip III SMA.
English: Mean CSF trough concentrations of nusinersen accumulated approximately 1.4- to 3-fold after multiple loading and maintenance doses, and reached a steady state within approximately 24 months.
Croatian: Srednja vrijednost najnižih koncentracija nusinersena u cerebrospinalnom likvoru povećala se približno 1,4 do 3 puta nakon višestrukih udarnih doza i doza održavanja te je postigla stanje dinamičke ravnoteže unutar približno 24 mjeseca.
English: Statistically significant effects on event-free survival, overall survival, the proportion of patients achieving the definition of a motor milestone responder, and the percentage of patients with at least a 4-point improvement from baseline in Children's Hospital of Philadelphia
Croatian: Opaženi su statistički značajni učinci na preživljenje bez pojave događaja (engl. event-free survival), ukupno preživljenje, udio bolesnika koji su zadovoljili definiciju odgovora na liječenje s obzirom na postignute ključne točke motoričkog razvoja i postotak bolesnika s poboljšanjem za najmanje 4 boda od početne vrijednosti rezultata Testa za neuromuskularnu bolest u dojenčeta Dječje bolnice u Philadelphiji (engl.
English: Number of patients who died Hazard Ratio (95% CI) p-value6
Croatian: Ukupno preživljenje2 Broj umrlih bolesnika Omjer hazarda (95% CI) p-vrijednost6
English: The benefits and risks of continuing Spinraza whilst having a "ventriculo-peritoneal shunt" in place are not known at present.
Croatian: Koristi i rizici nastavka primjene lijeka Spinraza kad je postavljen ventrikuloperitonealni drenažni sustav za sada nisu poznati.
English: A comparison of motor milestone achievement among the patients with symptomatic infantile-onset SMA and pre-symptomatic SMA is shown in Figure 3.
Croatian: Usporedba postignutih ključnih točki motoričkog razvoja među bolesnicima koji su imali simptomatsku SMA s početkom u dojenačkoj dobi ili predsimptomatskom SMA prikazana je na slici 3.
English: Submission of study results: Q2 2024.
Croatian: Podnošenje rezultata ispitivanja: travanj 2023.
English: Talk to your doctor before you or your child are given Spinraza.
Croatian: Obratite se svom liječniku prije nego što Vi ili Vaše dijete primite lijek Spinraza.
English: sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
Croatian: kloridna kiselina, voda za injekcije.
English: In addition, no patients in the Spinraza or shamcontrol group required the use of permanent ventilation.
Croatian: Dodatno, ni u skupini koja je primala lijek Spinraza ni u kontrolnoj skupini s placebo postupkom ni za jednog bolesnika nije bila potrebna primjena trajne ventilacije.
English: Taken together, there is sufficient evidence to support a casual association between with nusinersen administration and hypersensitivity; and the PI should be updated accordingly.
Croatian: Sveukupno, postoji dovoljno dokaza za uzročnoposljedičnu povezanost primjene nusinersena i preosjetljivosti, pa je u skladu s time potrebno ažurirati informacije o lijeku.
English: There is a risk of side effects occuring after Spinraza is given by a lumbar puncture procedure (see section 3).
Croatian: Nakon što se Spinraza primijeni postupkom lumbalne punkcije, postoji rizik od nastanka nuspojava (pogledajte dio 3).
English: Just prior to administration, remove the plastic cap and insert the syringe needle into the vial through the centre of the over-seal to remove the appropriate volume.
Croatian: Neposredno prije primjene uklonite plastični zatvarač i uvedite iglu štrcaljke u bočicu kroz sredinu prstena kako biste izvukli odgovarajući volumen.
English: Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (dosed with 3 loading doses and maintenance doses every 6 months) or sham-control, with a length of treatment ranging from 324 to 482 days.
Croatian: Bolesnici su bili randomizirani u omjeru 2:1 u skupinu koja je primala lijek Spinraza (3 udarne doze i doze održavanja svakih 6 mjeseci) ili skupinu u kojoj je proveden placebo postupak, a liječenje je trajalo u rasponu od 324 do 482 dana.
English: At the final analysis, a statistically significant improvement in HFMSE score from baseline to Month 15 was seen in the Spinraza group compared to the sham-control group (Table 3, Figure 2).
Croatian: U završnoj analizi, u skupini koja je primala Spinrazu opaženo je statistički značajno poboljšanje rezultata HFMSE od početka do 15. mjeseca u usporedbi s kontrolnom skupinom u kojoj je proveden placebo postupak (tablica 3, slika 2).
English: 1 out of 28 patients had 2 SMN2 gene copies, 21 had 3 copies, and 6 had 4 copies.
Croatian: Od 28 bolesnika, 1 je imao 2 kopije gena SMN2, njih 21
English: Among patients without permanent ventilation at the baseline of Study CS11, a majority were alive and without permanent ventilation at the time of interim analysis.
Croatian: Većina bolesnika bez trajne ventilacije na početku ispitivanja CS11 je u trenutku interim analize bila živa i bez trajne ventilacije.
English: Proportion achieving pre-defined motor milestone responder criteria (HINE section 2)4,5
Croatian: Motorička funkcija Ključne točke motoričkog razvoja3 Udio koji je zadovoljio unaprijed definirane kriterije odgovora na liječenje s obzirom na ključne točke motoričkog razvoja (HINE dio 2)4,5
English: Package leaflet: Information for the user Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
Croatian: Uputa o lijeku: Informacije za korisnika Spinraza 12 mg otopina za injekciju nusinersen
English: If you are not sure, talk to your doctor or nurse before you or your child are given Spinraza.
Croatian: Ako niste sigurni, obratite se svom liječniku ili medicinskoj sestri prije nego što Vi ili Vaše dijete počnete primati lijek Spinraza.
English: Spinraza is for intrathecal use by lumbar puncture.
Croatian: Doziranje Spinraza se primjenjuje intratekalno putem lumbalne punkcije.
English: Proportion with any improvement Proportion with any worsening p<0.0001
Croatian: Udio koji je postigao poboljšanje za 4 boda p<0,0001
English: The use of ultrasound or other imaging techniques to assist with intrathecal administration of Spinraza, can be considered at the physician's discretion.
Croatian: Prema odluci liječnika, može se razmotriti upotreba ultrazvuka ili druge slikovne tehnike kao pomoć pri intratekalnoj primjeni lijeka Spinraza.
English: The mean 6MWT distance was 278.5 meters (SD 206.46) at Day 253 and 333.6 metres (SD 176.47) at Day 1050.
Croatian: Srednja vrijednost prevaljenog puta u šestominutnom testu hodanja bila je 278,5 metara (SD 206,46) na 253. dan i 333,6 metara (SD 176,47) na 1050. dan.
English: Renal toxicity has been observed after administration of other subcutaneously and intravenously administered antisense oligonucleotides.
Croatian: Bubrežna toksičnost opažena je nakon primjene drugih supkutano i intravenski primijenjenih protusmjernih oligonukleotida.
English: Of the 45 patients who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 38 patients (84%) were alive without permanent ventilation in Study CS11 at the time of interim analysis.
Croatian: Od 45 bolesnika koji nisu zadovoljili kriterije definicije trajne ventilacije u ispitivanju CS3B u trenutku interim analize u ispitivanju CS11, 38 bolesnika (84 %) je bilo živo bez trajne ventilacije.
English: Study CS3B (ENDEAR) was a Phase 3, randomized, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 121 symptomatic infants ≤ 7 months of age, diagnosed with SMA (symptom onset before 6 months of age).
Croatian: Ispitivanje CS3B (ENDEAR) bilo je randomizirano, dvostruko slijepo ispitivanje faze 3 kontrolirano placebo postupkom (engl. sham procedure), provedeno u 121 simptomatskog dojenčeta u dobi od ≤ 7 mjeseci s postavljenom dijagnozom SMA (početak simptoma prije dobi od 6 mjeseci).
English: The primary endpoint was the proportion of patients who improved in one or more categories in motor milestones (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick or voluntary grasp OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking).
Croatian: Mjera primarnog ishoda bila je udio bolesnika s poboljšanjem u jednoj ili više kategorija ključnih točki motoričkog razvoja (prema 2. dijelu pregleda HINE: povećanje za ≥2 boda [ili maksimalni broj bodova] u sposobnosti udaranja nožicama ili voljnog hvata ILI povećanje za ≥1 boda za ključne točke motoričkog razvoja u pogledu kontrole glave, prevrtanja, sjedenja, puzanja, stajanja ili hodanja).
English: 2 Assessed using the Intent to Treat population (Spinraza n=84; Sham-control n=42); data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method
Croatian: 2Procjena na temelju populacije predviđene za liječenje (Spinraza n=84; kontrola placebo postupkom n=42); podaci za bolesnike bez pregleda u 15. mjesecu bili su pripisani metodom višestruke imputacije.
English: No serious complications of lumbar puncture, such as serious infections, have been observed in the clinical trials of Spinraza.
Croatian: U kliničkim ispitivanjima lijeka Spinraza nisu opažene nikakve ozbiljne komplikacije lumbalne punkcije, kao što su npr. ozbiljne infekcije.
English: Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 3, open-label extension study (SHINE, CS11)
Croatian: Ispitivanje djelotvornosti lijeka nakon davanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet (PAES): Da bi procijenio dugoročnu djelotvornost i sigurnost primjene nusinersena u simptomatskih bolesnika sa spinalnom mišićnom atrofijom, nositelj odobrenja mora provesti otvoreni nastavak ispitivanja faze 3 (SHINE, CS11) i podnijeti rezultate tog ispitivanja.
English: The mean total score was 26.4 (SD 11.91) at Day 253 and 31.3 (SD 13.02) at Day 1050, no plateau was observed.
Croatian: Srednja vrijednost ukupnog rezultata bila je 26,4 (SD 11,91) na 253. dan i 31,3 (SD 13,02) na 1050. dan liječenja bez opaženog platoa.
English: Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen (2.4 mg/ml).
Croatian: NAVOĐENJE DJELATNE TVARI Jedna bočica od 5 ml sadrži nusinersennatrij što odgovara 12 mg nusinersena (2,4 mg/ml).
English: CS7 is a phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure study in symptomatic patients diagnosed with infantileonset SMA (≤6 months) or later-onset SMA (>6 months) and 2 or 3 copies of SMN2 (Part 1), followed by a long-term open label extension phase (Part 2).
Croatian: CS7 randomizirano je dvostruko slijepo ispitivanje faze 2 s placebo postupkom u simptomatskih bolesnika u kojih je dijagnosticiran SMA s početkom u dojenačkoj dobi (≤ 6 mjeseci) ili SMA s kasnijim početkom (> 6 mjeseci) te 2 ili 3 kopije SMN2 (1. dio) nakon kojeg je slijedila dugotrajna faza otvorenog nastavka ispitivanja (2. dio).
English: Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
Croatian: Natrijev dihidrogenfosfat dihidrat, natrijev hidrogenfosfat, natrijev klorid, kalijev klorid, kalcijev klorid dihidrat, magnezijev klorid heksahidrat, natrijev hidroksid, kloridna kiselina, voda za injekcije.
English: Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in pre-symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 2, open-label study (NURTURE (SM201))
Croatian: Ispitivanje djelotvornosti lijeka nakon davanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet (PAES): Da bi procijenio dugoročnu djelotvornost i sigurnost primjene nusinersena u predsimptomatskih bolesnika sa spinalnom mišićnom atrofijom, nositelj odobrenja treba provesti otvoreno ispitivanje faze 2 (NURTURE (SM201)) i podnijeti rezultate tog ispitivanja.
English: Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
Croatian: Spinraza 12 mg otopina za injekciju nusinersen
English: At baseline, patients had a mean Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score of 21.6, a mean revised upper limb module (RULM) of 19.1, all had achieved independent sitting, and no patients had achieved independent walking.
Croatian: Revised Upper Limb Module, RULM) bila je 19,1, svi bolesnici mogli su samostalno sjediti, a nijedan nije mogao samostalno hodati.
English: Study CS4 (CHERISH) was a Phase 3, randomised, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 126 symptomatic patients with later-onset SMA (symptom onset after 6 months of age).
Croatian: Ispitivanje CS4 (CHERISH) bilo je randomizirano, dvostruko slijepo ispitivanje faze 3 kontrolirano placebo postupkom (engl. sham procedure) koje je provedeno u 126 simptomatskih bolesnika s kasnijim početkom SMA (početak simptoma nakon dobi od 6 mjeseci).
English: The analysis was conducted in the ITT population (Spinraza: n=84; sham-control: n=42), and post-baseline HFMSE data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method.
Croatian: Analiza je provedena na populaciji predviđenoj za liječenje (ITT) (Spinraza: n=84; kontrola placebo postupkom: n=42), a HFMSE podaci prikupljeni nakon početka ispitivanja u bolesnika kojima nije proveden pregled u 15. mjesecu pripisani su metodom višestruke imputacije.
English: By binding, the ASO displaces splicing factors, which normally suppress splicing.
Croatian: Svojim vezanjem, protusmjerni oligonukleotid istiskuje čimbenike prekrajanja, koji inače potiskuju prekrajanje.
English: Spinraza treated Patients
Croatian: Bolesnici liječeni lijekom Spinraza
English: • If you or your child gets any side effects, talk to your doctor or nurse.
Croatian: • Ako kod sebe ili svog djeteta primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili medicinsku sestru.
English: Patients who first initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=24; sham control in Study CS3B) were of a median age of 17.8 months (range 10 - 23 months) and had a mean CHOP INTEND score of 17.25 (range 2.0 - 46.0) at baseline in Study CS11.
Croatian: Medijan dobi bolesnika koji su prvi put liječeni lijekom Spinraza u ispitivanju CS11 (n = 24, kontrolna skupina s placebom u ispitivanju CS3B) bio je 17,8 mjeseci (raspon od 10 do 23 mjeseca), a srednja vrijednost rezultata na početku ispitivanja CS11 za CHOP INTEND bila je 17,25 (raspon od 2,0 do
English: The mean total score was 49.8 (SD 12.46) at Day 253 and 52.6 (SD 12.78) at 1050 days.
Croatian: Srednja vrijednost ukupnog rezultata bila je 49,8 (SD 12,46) na 253. dan i 52,6 (SD 12,78) na 1050. dan.
English: The mean total score was13.8 (SD 3.09) at Day 253 and 15.7 (SD 1.92) at Day 1050.
Croatian: Srednja vrijednost ukupnog rezultata iznosila je13,8 (SD 3,09) na 253. dan i 15,7 (SD 1,92) na 1050. dan.
English: Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a urine test to check that your or your child's kidneys are working normally.
Croatian: Prije nego što Vi ili Vaše dijete primite lijek Spinraza, liječnik može odlučiti provesti pretrage mokraće kako bi provjerio rade li bubrezi pravilno.
English: - Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
Croatian: - Jedan ml sadrži 2,4 mg nusinersena.
English: Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
Croatian: Jedan ml sadrži 2,4 mg nusinersena.
English: Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (as per the approved dosing regimen) or sham-control, with a length of treatment ranging from 6 to 442 days.
Croatian: Bolesnici su bili randomizirani u omjeru 2:1 u skupinu koja je primala lijek Spinraza (prema odobrenom režimu doziranja) i skupinu u kojoj je proveden placebo postupak, a liječenje je trajalo u rasponu od 6 do 442 dana.
English: Musculoskeletal and connective tissue disorders
Croatian: Trombocitopenija i poremećaji koagulacije
English: Spinraza has not been studied in patients with hepatic impairment.
Croatian: Spinraza nije ispitana u bolesnika s oštećenjem funkcije bubrega.
English: Of patients who initiated Spinraza treatment in Study CS4 (n=39), stabilization or additional improvements in mean HFMSE (0.2; SD 3.06) and RULM (0.7; SD 2.69) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
Croatian: Od bolesnika u kojih je liječenje lijekom Spinraza uvedeno u ispitivanju CS4 (n = 39) u razdoblju od početka do 265. dana ispitivanja CS11 primijećeni su stabilizacija ili dodatna poboljšanja srednjih vrijednosti za HFMSE (0,2; SD 3,06) i RULM rezultat (0,7; SD 2,69).
English: Not known (cannot be estimated from the available data) Table 1: Adverse reactions related to lumbar puncture procedure reported in CS4 (later onset SMA) with an incidence at least 5% higher in patients treated with Spinraza than sham-control
Croatian: Tablica 1: Nuspojave povezane s lumbalnom punkcijom zabilježene u ispitivanju CS4 (kasniji početak SMA) s incidencijom najmanje 5% većom u bolesnika liječenih lijekom Spinraza nego onih u kojih je proveden placebo postupak
English: 1CS4 was stopped following positive statistical analysis on the primary endpoint at interim analysis (statistically significant improvement from baseline HFMSE score was observed in Spinraza treated patients compared to the sham-control patients (Spinraza vs. sham-control: 4.0 vs. -1.9; p=0.0000002))
Croatian: 1Ispitivanje CS4 bilo je zaustavljeno nakon pozitivne statističke analize mjere primarnog ishoda u interim analizi (statistički značajno poboljšanje u odnosu na početni rezultat HFMSE opaženo je u bolesnika liječenih lijekom Spinraza u usporedbi s kontrolnim bolesnicima u kojih je proveden placebo postupak (Spinraza naspram kontrole placebo postupkom: 4,0 naspram
English: In patients with Type II SMA the Upper Limb Module test was conducted with mean improvement of 1.9 (SD 2.68, n=11) at Day 253 and 3.5 (SD 3.32, n=9) at Day 1050.
Croatian: U bolesnika s tipom II SMA provedeni test motoričke funkcije gornjih udova pokazao je srednju vrijednost poboljšanja od 1,9 (SD 2,68, n=11) na 253. dan i 3,5 (SD 3,32, n=9) na 1050. dan.
English: Mean change from baseline to month 15 in total RULM score2,3
Croatian: Srednja vrijednost promjene ukupnog RULM rezultata od početne vrijednosti do 15. mjeseca2,3
English: Patients in this study were deemed most likely to develop Type I SMA.
Croatian: Smatralo se da će bolesnici u ovom ispitivanju najvjerojatnije razviti tip I SMA.
English: Spinraza is a clear colourless solution for injection.
Croatian: Kako Spinraza izgleda i sadržaj pakiranja Spinraza je bistra bezbojna otopina za injekciju.
English: The majority of patients (88%) have 3 copies of the SMN2 gene (8% have 2 copies, 2% have 4 copies, and 2% have an unknown copy number).
Croatian: Većina bolesnika (88%) imala je 3 kopije gena SMN2
English: Patients with Type III SMA demonstrated a mean improvement from baseline HFMSE score of 1.3 (SD 1.87, n=16) at Day 253 and 1.2 (SD 4.64, n=11) at Day 1050.
Croatian: U bolesnika s tipom III SMA srednja vrijednost poboljšanja od početnog HFMSE rezultata bila je 1,3 (SD 1,87, n=16) na 253. dan i 1,2 (SD 4,64, n=11) na 1050. dan.
English: Proportion at Day 183
Croatian: udio 183. dana udio 302. dana udio 394. dana