FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: • La biodisponibilità delle compresse rivestite con film è maggiore rispetto alle compresse dispersibili e la concentrazione delle compresse rivestite con film è proporzionalmente inferiore.
Croatian: • Bioraspoloživost filmom obloženih tableta veća je nego kod tableta za oralnu suspenziju, a jačina filmom obloženih tableta odgovarajuće je slabija.
Italian: Entrambi i tipi di compresse saranno disponibili per un certo periodo di tempo, che consentirà ai medici di far passare i pazienti dalle compresse dispersibili alle compresse rivestite con film.
Croatian: Obje vrste tableta bit će dostupne određeno vrijeme, što će liječnicima omogućiti da bolesnike prebace s tableta za oralnu suspenziju na filmom obložene tablete.
Italian: 180 mg (blu chiaro) e 360 mg (blu scuro)
Croatian: Ovalne, plave tablete od 90 mg (svijetloplava), 180 mg (srednje plava) i 360 mg (tamnoplava)
Italian: • Entrambi i tipi di compresse saranno disponibili per un certo periodo di tempo per consentire ai medici di far passare i pazienti dalle compresse dispersibili alle compresse rivestite con film.
Croatian: • Obje vrste tableta bit će dostupne određeno vrijeme kako bi se liječnicima omogućilo dovoljno vremena da prebace bolesnike s tableta za oralnu suspenziju na filmom obložene tablete.
Italian: Trascorso questo tempo le compresse dispersibili di Exjade non saranno più commercializzate.
Croatian: Nakon toga tablete Exjade za oralnu suspenziju neće se više stavljati na tržište.
Italian: • Exjade (deferasirox) è ora disponibile sotto forma di compresse rivestite con film in aggiunta alle già autorizzate compresse dispersibili.
Croatian: • Osim u obliku odobrenih tableta za oralnu suspenziju, lijek Exjade (deferasiroks) sada je dostupan i u obliku filmom obloženih tableta.
Italian: • Mentre le compresse dispersibili devono essere assunte a stomaco vuoto 30 minuti prima dei pasti,
Croatian: • Dok se tablete za oralnu suspenziju moraju uzimati na prazan želudac 30 minuta prije jela, filmom obložene tablete mogu se uzimati na prazan želudac ili uz lagani obrok.
Italian: Per la nuova compressa rivestita con film è necessario infatti un dosaggio minore rispetto al dosaggio utilizzato per la compressa dispersibile.
Croatian: U usporedbi s tabletama za oralnu suspenziju, potrebna je manja doza novih filmom obloženih tableta.
Italian: • Si prega di leggere il foglio illustrativo e le altre informazioni fornite con le compresse, che recano importanti informazioni sul trattamento e su come assumere il medicinale.
Croatian: • Pročitajte uputu o lijeku i ostale informacije koje ste dobili s tabletama.
Italian: Il materiale informativo sarà fornito ai pazienti e agli operatori sanitari che usano Exjade (deferasirox), a seguito dell'introduzione di una compressa rivestita con film alla già autorizzata compressa dispersibile.
Croatian: Nakon uvođenja filmom obloženih tableta uz već odobrene tablete za oralnu suspenziju, bolesnici koji koriste lijek Exjade (deferasiroks) i zdravstveni djelatnici dobit će edukativni materijal.
Italian: Allegato Conclusioni scientifiche e motivi del rifiuto presentati dall'Agenzia europea per i medicinali
Croatian: Prilog Znanstveni zaključci i razlozi za odbijanje koje je iznijela Europska agencija za lijekove
Italian: Il CHMP è del parere che, ai sensi dell'articolo 12 del regolamento (CE) n. 726/2004, l'efficacia e la sicurezza del suddetto medicinale non siano state adeguatamente o sufficientemente dimostrate.
Croatian: CHMP je mišljenja da, u skladu s člankom 12. Uredbe (EZ) br. 726/2004, djelotvornost i sigurnost prethodno navedenog lijeka nisu ispravno ili dostatno dokazane.
Italian: Il richiedente ha chiesto un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata motivata dall'affermazione che la richiesta di autorizzazione soddisfa tutti i requisiti di cui al regolamento (CE) n. 507/2006.
Croatian: Podnositelj zahtjeva zatražio je Uvjetno odobrenje za stavljanje u promet na temelju svoje tvrdnje da njegov zahtjev ispunjava sve kriterije iz Uredbe (EZ) br. 507/2006.
Italian: A livello individuale, la variabilità tra i pazienti è evidente e il distacco tra i gruppi non è così chiaro.
Croatian: Na pojedinačnoj razini varijabilnost među bolesnicima je očita, a razdvajanje među skupinama nije toliko jasno.
Italian: Pertanto, il CHMP ha raccomandato il rifiuto del rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per Exondys.
Croatian: Stoga je CHMP preporučio odbijanje izdavanja uvjetnog odobrenja za stavljanje lijeka Exondys u promet.
Italian: Il distacco tra le curve è evidente nell'anno 3 (anno 3: 144 metri, p=0,0055; anno 4: 161 metri, p=0,0007).
Croatian: Razdvajanje među krivuljama očito je u 3. godini (3. godina - 144 metra, p=0,0055; 4. godina - 161 metar, p=0,0007).
Italian: • Questioni relative alla qualità
Croatian: • Pitanja kvalitete
Italian: La mancanza di un braccio controllato con placebo impedisce di trarre qualsiasi conclusione.
Croatian: Nedostatak skupine kontrolirane placebom sprječava donošenje zaključaka.
Italian: Il richiedente ha definito a posteriori diversi controlli esterni che sono stati utilizzati per vari confronti.
Croatian: Podnositelj zahtjeva naknadno je definirao nekoliko vanjskih kontrolnih skupina koje su upotrijebljene za različite usporedbe.
Italian: Come precedentemente indicato, anche altri confronti a posteriori con altri controlli esterni presentano dei limiti.
Croatian: Kako je prethodno spomenuto, dodatne naknadne usporedbe s vanjskim kontrolnim skupinama također imaju ograničenja.
Italian: Senza un adeguato controllo parallelo non è possibile concludere che i risultati riflettano un cambiamento reale e clinicamente significativo (rallentamento della progressione) nel corso della malattia.
Croatian: Bez prikladne istovremene kontrole nije moguće zaključiti upućuju li rezultati na stvarnu i klinički značajnu promjenu (usporavanje napretka bolesti) tijekom stanja.
Italian: Quanto sopra acquisisce una rilevanza ancora maggiore quando i controlli esterni vengono selezionati retrospettivamente.
Croatian: To je još relevantnije kada se vanjske kontrolne skupine odabiru retroaktivno.
Italian: Gli aspetti fisico-chimici e biologici attinenti alla prestazione clinica uniforme del prodotto sono stati esaminati e sono controllati in modo soddisfacente.
Croatian: Fizikalno-kemijski i biološki aspekti bitni u pogledu jedinstvenog kliničkog utjecaja lijeka ispitani su i kontroliraju se na zadovoljavajući način.
Italian: Riassunto generale della valutazione scientifica di Exondys dopo il riesame
Croatian: Cjelokupni sažetak znanstvene ocjene lijeka Exondys nakon ponovne procjene
Italian: Il confronto con la coorte di controllo esterna proveniente da banche dati relative alla storia naturale della malattia presenta carenze metodologiche e i relativi risultati possono essere considerati solo esplorativi o di supporto.
Croatian: Usporedba s vanjskom kontrolnom skupinom iz baza podataka o prirodnom tijeku bolesti ima metodološke manjkavosti, a njezini rezultati mogu se smatrati samo eksplorativnima ili pomoćnima.
Italian: Nel corso della valutazione iniziale del CHMP, sono stati condotti altri tre studi clinici, al fine di acquisire dati supplementari a sostegno della richiesta di autorizzazione.
Croatian: Tijekom ocjenjivanja CHMP-a provodila su se tri dodatna klinička ispitivanja kako bi se dobili dodatni podatci kao potpora zahtjevu.
Italian: Per quanto riguarda i risultati di laboratorio, il timore principale è rappresentato dalla proteinuria, già osservata in studi preclinici.
Croatian: Što se tiče laboratorijskih rezultata, glavni izvor zabrinutosti jest proteinurija, koja je već uočena u nekliničkim ispitivanjima.
Italian: Inoltre, sono stati identificati altri risultati già osservati per altri oligonucleotidi antisenso, come l'innalzamento delle transaminasi.
Croatian: Također su utvrđeni drugi rezultati koji su već uočeni za druge antisense oligonukleotide (inhibitore ekspresije gena), kao što je povećanje transaminaza.
Italian: Al momento del parere, non vi sono questioni in sospeso sulla qualità del principio attivo o del medicinale.
Croatian: U trenutku donošenja mišljenja nisu postojala neriješena pitanja u pogledu kvalitete djelatne tvari ili lijeka.
Italian: Poiché la quantità minima di espressione di distrofina tronca necessaria per ottenere un beneficio clinicamente rilevante rimane sconosciuta, il valore di questi dati è principalmente quello di servire da supporto al meccanismo d'azione proposto per il prodotto.
Croatian: Budući da je minimalna količina ekspresije skraćenog distrofina potrebna za postizanje klinički relevantne koristi i dalje nepoznata, vrijednost tih podataka ponajprije se odnosi na to da služe kao potpora za predloženi mehanizam djelovanja proizvoda.
Italian: È riconosciuto il limite derivante dal numero ridotto di pazienti, ma il fatto che sia una conseguenza del numero ridotto di pazienti non riduce l'incertezza relativa ai risultati osservati.
Croatian: Uzeto je u obzir ograničenje koje nastaje zbog malih brojeva, ali činjenica da je to rezultat malog broja bolesnika ne smanjuje nesigurnost povezanu s uočenim rezultatima.
Italian: Pertanto, i dati di sicurezza devono essere interpretati con cautela, precludendo qualsiasi conclusione definitiva sul profilo di sicurezza del prodotto.
Croatian: Prema tome, podatci o sigurnosti moraju se oprezno tumačiti, bez donošenja čvrstih zaključaka o sigurnosnom profilu lijeka.
Italian: • i dati comparativi aggiuntivi forniti da una serie di controlli esterni, provenienti da studi e popolazioni diversi, risentono di notevoli limiti legati alla natura della metodologia utilizzata (non concorrente, selezionata retrospettivamente, definita a posteriori).
Croatian: • Dostavljeni dodatni komparativni podatci iz različitih vanjskih kontrolnih skupina, dobiveni iz različitih ispitivanja i populacija, imaju značajna ograničenja povezana s primijenjenom metodologijom (nekonkurentna, retroaktivno odabrana, naknadno definirana).
Italian: • Questioni relative all'efficacia
Croatian: • Pitanja djelotvornosti
Italian: I dati aggiuntivi forniti dalla fase in aperto, un periodo di trattamento di 4 anni, non consentono di trarre conclusioni convincenti su un effetto rilevante di eteplirsen in questa popolazione.
Croatian: Dodatni podatci dobiveni u otvorenoj fazi, 4-godišnjem razdoblju liječenja, ne omogućuju donošenje pouzdanog zaključka o relevantnom učinku lijeka eteplirsen u ovoj populaciji.
Italian: La valutazione del profilo di sicurezza di eteplirsen è stata ostacolata dai limiti della banca dati sulla sicurezza.
Croatian: Ocjenjivanje sigurnosnog profila lijeka eteplirsen otežana je zbog ograničenja baze podataka o sigurnosti lijeka.
Italian: Tuttavia, il CHMP ha concluso che il medicinale non ha soddisfatto tutti i criteri di cui all'articolo 4, paragrafo 1, del regolamento in quanto il rapporto rischi/benefici esistente non poteva essere considerato positivo sulla scorta dei dati disponibili presentati.
Croatian: Međutim, CHMP je zaključio da lijek ne ispunjava sve kriterije utvrđene u članku 4. stavku 1. Uredbe, jer se, na primjer, trenutačni omjer koristi i rizika ne može smatrati pozitivnim na temelju dostupnih i podnesenih podataka.
Italian: Sebbene la prova della produzione di distrofina tronca possa avvalorare il meccanismo d'azione del prodotto, è necessaria una dimostrazione convincente dell'effetto funzionale prolungato a sostegno della rivendicazione di efficacia del medicinale nell'indicazione prevista;
Croatian: Iako dokazi o proizvodnji skraćenog distrofina mogu ići u prilog mehanizmu djelovanja lijeka, potrebna je uvjerljiva demonstracija dugoročnog funkcionalnog učinka kojom bi se podržala tvrdnja o djelotvornosti lijeka pri predviđenoj indikaciji.
Italian: Per quanto riguarda la dimostrazione della validità farmacodinamica, in alcuni pazienti è stato osservato un modesto aumento della produzione di distrofina (tronca), mentre in alcuni di essi non è stata rilevata alcuna produzione.
Croatian: U smislu farmakodinamičkog dokaza koncepta, u nekih je bolesnika uočeno blago povećanje proizvodnje distrofina (skraćenog), dok u brojnih bolesnika nije uočena nikakva proizvodnja.
Italian: Non esistono dati comparativi per i pazienti che hanno ricevuto placebo oltre 24 settimane e i dati disponibili per i pazienti in trattamento sono ricavati solo da un numero limitato di pazienti (n=12).
Croatian: Ne postoje komparativni podatci s bolesnicima koji su primali placebo dulje od 24 tjedna, a dostupni podatci za bolesnike na liječenju izvedeni su na temelju ograničenog broja bolesnika (n=12).
Italian: Tale insieme di dati, ridotto e acquisito in modo non comparativo, rende impossibile la valutazione della sicurezza a lungo termine.
Croatian: Ovaj mali skup podataka stečen bez usporedbe čini ocjenjivanje dugoročne sigurnosti lijeka nemogućim.
Italian: Tutti i pazienti (100 %) coinvolti nella sperimentazione cardine e circa il 50 % di tutti i pazienti trattati con qualsiasi dose di eteplirsen hanno riportato eventi avversi, principalmente ipokaliemia, dermatite da contatto, dolore orofaringeo, dolore procedurale, vomito, disturbo dell'equilibrio e tosse.
Croatian: Svi bolesnici (100 %) obuhvaćeni ključnim ispitivanjem i oko 50 % svih bolesnika liječenih bilo kojom dozom lijeka eteplirsen prijavili su štetne događaje, većinom hipokalijemiju, kontaktni dermatitis, bol u ustima i grlu (orofaringealnu bol), bol tijekom medicinskih postupaka (proceduralnu bol), povraćanje, poremećaj ravnoteže i kašalj.
Italian: I principali limiti dell'insieme di dati derivano dal numero limitato di pazienti per braccio (il che impedisce l'interpretabilità dei risultati dello studio) e dalla durata della fase controllata con placebo (6 mesi).
Croatian: Glavna ograničenja u skupu podataka proizlaze iz ograničenog broja bolesnika po skupini (što otežava mogućnost tumačenja rezultata ispitivanja) i iz trajanja faze kontrolirane placebom (šest mjeseci).
Italian: In conclusione, il profilo di sicurezza di eteplirsen non è stato dettagliatamente descritto.
Croatian: Zaključno, sigurnosni profil lijeka eteplirsen nije podrobno karakteriziran.
Italian: In generale, questa strategia aumenta l'incertezza sui risultati piuttosto che fornire confronti rassicuranti.
Croatian: Općenito govoreći, ovom strategijom povećava se nesigurnost u pogledu rezultata i ne pružaju se uvjerljive usporedbe.
Italian: • non è ancora noto se l'espressione della quantità molto bassa di distrofina tronca osservata dopo il trattamento con eteplirsen possa tradursi in un beneficio clinico per i pazienti.
Croatian: • I dalje nije poznato može li ekspresija vrlo niske razine skraćenog distrofina koja je uočena nakon liječenja lijekom eteplirsen postati klinička korist za bolesnike.
Italian: • resta ancora da dimostrare l'efficacia di eteplirsen.
Croatian: • Djelotvornost lijeka eteplirsen i dalje nije dokazana.
Italian: Il limite delle dimensioni della banca dati non consente l'identificazione di eventi avversi frequenti (≥ 10 %) e la mancanza di un braccio placebo comparatore rende impossibile distinguere tra eventi avversi correlati alla malattia o all'età della popolazione e quelli correlati al farmaco.
Croatian: Ograničenje veličine baze podataka onemogućuje identifikaciju učestalih štetnih događaja (≥10 %), a nepostojanje skupine kontrolirane placebom onemogućuje razlikovanje između štetnih događaja povezanih s dobi populacije i onih povezanih s lijekom.
Italian: Quanto sopra aumenta l'incertezza sull'affidabilità di tali confronti piuttosto che fornire dati di conferma dell'efficacia;
Croatian: Time se povećava nesigurnost u pogledu pouzdanosti takvih usporedbi, a ne dobivaju se podatci koji potvrđuju djelotvornost.
Italian: Non vi era differenza nel test 6MWD tra eteplirsen e placebo durante questo periodo di trattamento di 24 settimane;
Croatian: Nije uočena razlika u 6MWD između lijeka eteplirsen i placeba tijekom tog 24-tjednog razdoblja liječenja.
Italian: Entrambi i gruppi (pazienti trattati con eteplirsen e controlli esterni non trattati) hanno manifestato una riduzione della deambulazione.
Croatian: Obje skupine (bolesnici liječeni lijekom eteplirsen i neliječene vanjske kontrolne skupine) doživjele su pogoršanje sposobnosti hodanja.
Italian: Utilizzando questa strategia, le potenziali fonti di distorsione compromettono gravemente l'affidabilità dei sottoinsiemi e dei confronti e, di conseguenza, le conclusioni che se ne traggono.
Croatian: Potencijalni izvori pristranosti pri primjeni te strategije ozbiljno utječu na pouzdanost podskupova i usporedbi te zaključaka donesenih na temelju navedenoga.
Italian: Il confronto con pazienti non trattati risulta arduo, dato che solo a 4 pazienti è stato somministrato placebo per 24 settimane.
Croatian: Usporedba s neliječenim bolesnicima predstavlja izazov jer su samo četiri bolesnika primala placebo tijekom 24 tjedna.
Italian: • a causa del numero limitato di pazienti esposti a eteplirsen, il profilo di sicurezza era e rimane poco dettagliato.
Croatian: • S obzirom na ograničeni broj bolesnika izloženih lijeku eteplirsen, sigurnosni profil lijeka i dalje nije podrobno karakteriziran.
Italian: Per la presente richiesta di autorizzazione sono stati forniti dati clinici derivanti da uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase II B, durato 24 settimane (studio 201) e dalla sua estensione in aperto, studio 202, su un totale di 12 pazienti affetti da DMD.
Croatian: Za ovaj zahtjev dostavljeni su klinički podatci iz nasumičnog, dvostruko slijepog, placebom kontroliranog 24-tjednog ispitivanja u fazi II.b (ispitivanje 201) i njegova produžetka otvorenog ispitivanja, ispitivanja 202, na ukupno 12 bolesnika koji pate od DMD-a.
Italian: Successivamente sono stati effettuati confronti più lunghi (fino a 4 anni) con 12 pazienti affetti da DMD trattati con eteplirsen rispetto a due coorti definite a posteriori, esterne e non concorrenti (dal registro italiano dei pazienti affetti da DMD di Telethon e dal registro del Centro di riferimento per le malattie neuromuscolari di Lovanio) in uno studio di estensione in aperto.
Croatian: Naknadno su provedene dulje usporedbe (do četiri godine) s 12 bolesnika koji pate od DMD-a i primaju eteplirsen u odnosu na dvije naknadno definirane, vanjske, nekonkurentne skupine (Italian Telethon DMD Registry i Leuven Neuromuscular Reference Center Registry) u produžetku otvorenog ispitivanja.
Italian: La qualità di questo prodotto è considerata accettabile se l'uso è conforme alle condizioni definite nel riassunto delle caratteristiche del prodotto proposto.
Croatian: Kvaliteta lijeka smatra se prihvatljivom kada se primjenjuje u skladu s uvjetima utvrđenima u predloženom sažetku opisa svojstava lijeka.
Italian: È stato condotto un confronto con una diversa coorte esterna e non concorrente (pazienti affetti da DMD ai quali veniva somministrato placebo provenienti dalla sperimentazione cardine di un altro medicinale) sia per l'intera popolazione sia per i pazienti con DMD che camminano tra 300 e 450 m, e sono state individuate carenze analoghe per quanto riguarda i gruppi di confronto.
Croatian: Provedena je usporedba u odnosu na različitu vanjsku i nekonkurentnu skupinu (bolesnici koji pate od DMD-a koji primaju placebo iz ključnog ispitivanja drugog lijeka) za čitavu populaciju i populaciju ograničenu na bolesnike koji pate od DMD-a koji hodaju između 300 i 450 m te su tu uočene slične manjkavosti u pogledu usporednih skupina.
Italian: • Motivi del rifiuto Considerato che Il CHMP ha ritenuto che con i dati attualmente disponibili non sia possibile concludere che il rapporto rischi/benefici di eteplirsen è positivo nei pazienti affetti da DMD con mutazioni sensibili al salto dell'esone 51, in quanto:
Croatian: CHMP je zaključio da na temelju trenutačno dostupnih podataka nije moguće zaključiti da je omjer koristi i rizika lijeka eteplirsen pozitivan u bolesnika s DMD-om s mutacijama koje mogu dovesti do preskakanja egzona 51 jer:
Italian: È stato osservato un peggioramento più marcato nei gruppi di controllo esterni (sia il gruppo di controllo sensibile al salto dell'esone 51 sia quello che comprende i pazienti sensibili al salto di qualsiasi esone) rispetto ai pazienti trattati con eteplirsen.
Croatian: Naglašenije pogoršanje uočeno je u vanjskim kontrolnim skupinama (kako u kontrolnoj skupini u kojoj se preskakao egzon 51, tako i u kontrolnoj skupini s bolesnicima u kojih se preskakao bilo koji egzon) nego u bolesnika liječenih lijekom eteplirsen.
Italian: Per la valutazione della sicurezza a lungo termine, i dati sulla sicurezza sono disponibili solo per un gruppo ridotto di pazienti (6 trattati con eteplirsen 30 mg/kg e 6 con eteplirsen 50 mg/kg).
Croatian: Za potrebe ocjene dugoročne sigurnosti lijeka, podatci o sigurnosti dostupni su samo za mali skup bolesnika (šest koji su uzimali 30 mg/kg lijeka eteplirsen i šest koji su uzimali eteplirsen u dozi od 50 mg/kg).
Italian: L'analisi primaria di questa sperimentazione cardine ha consentito un confronto di 24 settimane di soli 4 pazienti trattati con eteplirsen esposti alla dose proposta di 30 mg/kg/settimana rispetto al placebo (n=4), e altri 4 pazienti esposti a 50 mg/kg/settimana, in cui non è stata osservata alcuna differenza nel test del cammino di 6 minuti (6MWD).
Croatian: Primarnom analizom ovog ključnog ispitivanja omogućena je 24-tjedna usporedba samo četiriju bolesnika koji su primali eteplirsen i bili izloženi predloženoj dozi od 30 mg/kg/tjedno u odnosu na placebo (n=4) te dodatnih četiriju bolesnika izloženih 50 mg/kg/tjedno, pri čemu nije uočena razlika u 6MWD.
Italian: Sono disponibili dati dallo studio di estensione 202 in cui solo 6 pazienti sono stati trattati con eteplirsen 30 mg/kg e 6 pazienti con eteplirsen 50 mg/kg per altri 3 anni circa.
Croatian: Dostupni su podatci iz proširenog ispitivanja 202, u kojemu je samo šest bolesnika bilo liječeno lijekom eteplirsen 30 mg/kg, a šest lijekom eteplirsen 50 mg/kg tijekom približno tri dodatne godine.
Italian: Per quanto riguarda la perdita di deambulazione, è stata osservata una tendenza favorevole ai pazienti trattati con eteplirsen (2/12 nei pazienti trattati con eteplirsen rispetto a 10/13 nei controlli esterni nell'anno 4), nella North Star Ambulatory Assessment e nella capacità di alzarsi in piedi dalla posizione supina.
Croatian: Trend u korist bolesnika liječenih lijekom eteplirsen (2/12 u bolesnika liječenih lijekom eteplirsen u odnosu na 10/13 u vanjskim kontrolnim skupinama u 4. godini) uočen je u pogledu gubitka sposobnosti hoda, procjene sposobnosti hodanja North Star i sposobnosti ustajanja iz ležećeg položaja.
Italian: Gli unici dati comparativi provengono dallo studio 201 (n=12) in cui 4 soggetti sono stati randomizzati a 30 mg/kg, 4 a 50 mg/kg e 4 a placebo per 24 settimane.
Croatian: Jedini usporedivi podatci dobiveni su u ispitivanju 201 (n=12), u kojemu je četvero nasumično odabranih ispitanika primalo 30 mg/kg, četvero 50 mg/kg, dok je četvero primalo placebo tijekom 24 tjedna.
Italian: Per uno di essi si è resa disponibile un'analisi intermedia, il PROMOVI (studio 301), uno studio multicentrico in aperto, eseguito su pazienti affetti da DMD geneticamente confermata con eliminazioni dell'esone, sensibili al salto dell'esone 51.
Croatian: Za jedno od njih, PROMOVI (ispitivanje 301), otvoreno, multicentrično ispitivanje provedeno na bolesnicima koji pate od DMD-a s genetski potvrđenim DMD-om s brisanjem egzona kod kojeg se može preskakati egzon 51, postala je dostupna privremena analiza.
Italian: • Questioni relative alla sicurezza
Croatian: • Pitanja sigurne primjene
Italian: In un paziente trattato con eteplirsen 30 mg/kg è stato individuato un evento di miocardite con una manifestazione atipica.
Croatian: Jedan slučaj miokarditisa s netipičnim simptomima utvrđen je u jednog bolesnika koji je primao 30 mg/kg lijeka eteplirsen.
Italian: Il confronto è stato effettuato con un braccio di controllo non trattato di pazienti affetti da DMD, sensibili al salto di un esone diverso dall'esone 51.
Croatian: Provedena je usporedba s neliječenom kontrolnom skupinom bolesnika s DMD-om u kojih se preskakao egzon koji nije egzon 51. Nisu postojale značajne razlike u kliničkim ishodima između bolesnika liječenih lijekom eterplirsen i onih koji nisu bili liječeni.