FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Aucune adaptation posologique n'est recommandée chez les patients présentant une insuffisance rénale ou hépatique au vu des données actuellement disponibles sur la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de la sebelipase alfa.
Bulgarian: Не се препоръчва корекция на дозата при пациенти с бъбречно или чернодробно увреждане въз основа на известните към момента данни за фармакокинетиката и фармакодинамиката на себелипаза алфа.
French: • Détails sur les modalités de surveillance de la formation potentielle d'AAM après l'instauration du traitement par Kanuma, en particulier chez les patients sous Kanuma présentant des réactions d'hypersensibilité cliniquement importantes ou une perte éventuelle de la réponse clinique.
Bulgarian: Подробности за това как да се следи за потенциално образуване на ADA след започване на лечение с Kanuma, особено при пациенти на Kanuma, които получават клинично значими реакции на свръхчувствителност или потенциална загуба на клиничен отговор.
French: Les patients ont reçu la sebelipase alfa à la dose de 0,35 mg/kg une fois par semaine pendant les 2 premières semaines, puis 1 mg/kg une fois par semaine.
Bulgarian: Пациентите са получавали себелипаза алфа в доза 0,35 mg/kg веднъж седмично за първите 2 седмици, а след това - 1 mg/kg веднъж седмично.
French: Une perfusion en 1 heure peut être envisagée après vérification de la tolérance du produit.
Bulgarian: 1-часова инфузия може да се обмисли, след като се установи поносимостта на пациента.
French: Les patients ont été randomisés afin de recevoir KANUMA à la dose de 1 mg/kg (n=36) ou le placebo (n=30) une fois toutes les deux semaines pendant 20 semaines au cours de la période en double insu.
Bulgarian: Пациентите са били рандомизирани да получават KANUMA в доза 1 mg/kg (n = 36) или плацебо (n = 30) през една седмица, в продължение на 20 седмици в периода на двойносляпо лечение.
French: Les professionnels médicaux ou de la santé sont invités à participer au registre du déficit en LAL et à y recruter tous les patients diagnostiqués de déficit en LAL.
Bulgarian: Медицинските или здравните специалисти се насърчават да участват и да записват всички пациенти, диагностицирани с LAL дефицит, в регистъра за LAL дефицит.
French: Agitation b, irritabilité b
Bulgarian: Ажитация б, раздразнителност б
French: Déficit en lipase acide lysosomale (LAL)
Bulgarian: Дефицит на лизозомна кисела липаза (LAL)
French: Le déficit en LAL est une maladie génétique qui entraîne des lésions hépatiques, des taux élevés de cholestérol dans le sang et d'autres complications dues à une accumulation de certains types de graisses (esters de cholestérol et triglycérides).
Bulgarian: Дефицитът на LAL е генетично заболяване, което води до увреждане на черния дроб, висок холестерол в кръвта и други усложнения, дължащи се на натрупване на определени видове мазнини (холестерилови естери и триглицериди).
French: Aucun effet indésirable n'a été observé dans les études de développement embryofœtal chez le rat et le lapin à des doses pouvant atteindre 10 fois minimum la dose recommandée chez l'adulte/l'enfant et dans les études de fertilité et de développement périnatal et postnatal chez le rat à des doses atteignant 10 fois la dose recommandée chez l'adulte/l'enfant.
Bulgarian: Не са били наблюдавани нежелани находки при проучвания за ембриофеталното развитие при плъхове и зайци, в дози до най-малко 10 пъти по-високи от препоръчителната доза при възрастни/деца, и в проучвания за фертилитета и пери- и постнаталното развитие при плъхове, в дози до 10 пъти по-високи от препоръчителната дозата при възрастни/деца.
French: Le traitement par KANUMA doit être supervisé par un professionnel de santé ayant l'expérience de la prise en charge des patients atteints d'un déficit en LAL, d'autres maladies métaboliques ou de maladies hépatiques chroniques.
Bulgarian: Лечението с KANUMA трябва да се провежда под наблюдението на медицински специалист, с опит в лечението на пациенти с LAL дефицит, други метаболитни нарушения или хронични чернодробни заболявания.
French: Aucune accumulation n'a été observée à 1 mg/kg (une fois par semaine ou une fois toutes les deux semaines) ou à 3 mg/kg une fois par semaine.
Bulgarian: Не е наблюдавано кумулиране при 1 mg/kg (веднъж седмично или през една седмица) или 3 mg/kg веднъж седмично.
French: La tranche d'âge des patients dont la biopsie avait révélé une cirrhose allait de 4 à 21 ans.
Bulgarian: Възрастовият диапазон на пациентите с доказана чрез биопсия цироза е бил 421 години.
French: En fonction de la réponse clinique, une augmentation de la dose à 3 mg/kg une fois par semaine a été appliquée dès 1 mois de traitement et jusqu'à 20 mois après le début du traitement à 1 mg/kg.
Bulgarian: Въз основа на клиничния отговор, увеличение на дозата до 3 mg/kg веднъж седмично е направено след период от 1 месец до 20 месеца след започване на лечение с 1 mg/kg.
French: a. Le nombre de flacons à diluer pour la perfusion doit être déterminé en fonction du poids du patient et de la dose prescrite.
Bulgarian: Трябва да се определи броят на флаконите, които трябва да се разредят за инфузията, въз основа на теглото и предписаната доза на пациента.
French: L'élimination rénale de la sebelipase alfa est considérée comme une voie de clairance mineure.
Bulgarian: Бъбречното елиминиране на себелипаза алфа се счита за второстепенен път на клирънс.
French: Il n'existe pas de données cliniques sur les effets de la sebelipase alfa sur la fertilité.
Bulgarian: Липсват клинични данни за ефектите на себелипаза алфа върху фертилитета.
French: Étude LAL-CL02 - Enfants et adultes 1 mg/kg une fois toutes les deux semaines
Bulgarian: Проучване LAL-CL02 - деца и възрастни 1 mg/kg през една седмица възраст 4 - 11 години n=24
French: Pour les conditions de conservation après dilution du médicament, voir rubrique 6.3.
Bulgarian: За условията на съхранение след разреждане на лекарствения продукт вижте точка 6.3.
French: Le matériel éducatif a pour objet d'encourager les professionnels de la santé à recruter des patients dans le registre prospectif de la maladie et des résultats cliniques des patients atteints de déficit en lipase acide lysosomale (LAL) afin de suivre l'efficacité et la sécurité d'emploi de Kanuma (Registre du déficit en LAL), avec une attention particulière portée aux réactions d'hypersensibilité, notamment l'anaphylaxie et le développement d'anticorps anti-médicament (AAM) influant sur la réponse au médicament.
Bulgarian: Образователният материал има за цел да насърчи здравните специалисти да записват пациентите в съответните проспективни регистри на заболяването и клиничните резултати на пациенти с дефицит на лизозомна кисела липаза (LAL) за да се наблюдава ефикасността и безопасността на Kanuma (Регистър за LAL дефицит), с особено внимание към реакциите на свръхчувствителност, включително анафилаксия, и развитието на антитела срещу лекарството (ADA), влияещи върху отговора към лекарството.
French: Soixante-cinq patients sur 66 sont entrés dans la période en ouvert (jusqu'à 130 semaines) au cours de laquelle ils ont reçu KANUMA à la dose de 1 mg/kg une fois toutes les deux semaines.
Bulgarian: Шестдесет и пет от 66 пациенти са се включили през открития период на лечение (до 130 седмици) при доза на KANUMA 1 mg/kg през една седмица.
French: • Informations relatives à la prise en charge des patients présentant des réactions d'hypersensibilité sévère, notamment l'anaphylaxie.
Bulgarian: Информация за това как да се лекуват пациенти, страдащи от тежки реакции на свръхчувствителност, включително анафилаксия.
French: Flacon en verre transparent (type I) muni d'un bouchon en élastomère butyle siliconé serti d'une capsule en aluminium avec un opercule en plastique amovible, contenant 10 ml de solution à diluer.
Bulgarian: Прозрачен стъклен флакон (тип I) със запушалка от силиконизирана бутилова гума и алуминиева обкатка с пластмасово отчупващо се капаче, съдържащ 10 ml концентрат.
French: Dans la cohorte historique, aucun des 21 patients n'avait survécu au-delà de 8 mois (survie à 12 mois de 0 %, IC à 95 % : 0 % à 16 %).
Bulgarian: В историческата кохорта 0 от 21 кърмачета са преживели след 8-месечна възраст (0% 12-месечна преживяемост, 95% CI: 0% до 16%).
French: KANUMA administré à des doses allant jusqu'à 1 mg/kg une fois par semaine a entraîné des améliorations en termes de taux d'alanine aminotransférase (ALAT) et d'aspartate aminotransférase (ASAT) et de gain de poids au cours des premières semaines de traitement.
Bulgarian: KANUMA в дози до 1 mg/kg веднъж седмично е довел до подобрения на нивата на аланин аминотрансфераза (АЛАТ) и аспартат аминотрансфераза (АСАТ) и до повишаване на теглото в рамките на първите няколко седмици от лечението.
French: La pharmacocinétique de la sebelipase alfa chez les enfants et adultes a été déterminée à l'aide d'une analyse pharmacocinétique de population portant sur 65 patients atteints de déficit en LAL qui avaient reçu des perfusions intraveineuses de KANUMA à la dose de 1 mg/kg une fois toutes les deux semaines dans l'étude LAL-CL02.
Bulgarian: Фармакокинетиката на себелипаза алфа при деца и възрастни е определена с помощта на популационен фармакокинетичен анализ на 65 пациенти с LAL дефицит, които са получавали интравенозни инфузии на KANUMA в доза 1 mg/kg през една седмица в LAL-CL02.
French: Il n'existe pas de données issues d'études chez les femmes qui allaitent.
Bulgarian: Липсват данни от проучвания при кърмещи жени.
French: Tableau 3: Critères de jugement principal et secondaires de l'étude LAL-CL02
Bulgarian: Първични и вторични крайни точки за ефикасност в LAL-CL02
French: Il agit en diminuant l'accumulation de graisse qui provoque des complications médicales, dont un retard de croissance, des lésions hépatiques et des complications cardiaques.
Bulgarian: Това лекарство действа като намалява натрупването на мазнини, което причинява медицински усложнения, включително нарушен растеж, чернодробно увреждане и сърдечни усложнения.
French: Les taux d'AAM ont diminué jusqu'à atteindre des niveaux indétectables pendant la suite du traitement chez tous les patients.
Bulgarian: Титрите на ADA са намалели до неоткриваеми нива по време на продължаващото лечение при всички пациенти.
French: On ne sait pas si la sebelipase alfa est excrétée dans le lait maternel.
Bulgarian: Не е известно дали себелипаза алфа се екскретира в кърмата.
French: Des études de toxicité chronique chez les singes cynomolgus juvéniles n'ont révélé aucune toxicité à des doses pouvant atteindre 3 fois la dose recommandée chez le nourrisson et 10 fois la dose recommandée chez l'adulte/l'enfant.
Bulgarian: Проучванията за хронична токсичност при млади дългоопашати макаци не са показали токсичност при дози до 3 пъти по-високи от препоръчителната доза при кърмачета и 10 пъти по-високи от препоръчителната доза при възрастни/деца.
French: Dans la rate, le déficit en LAL entraîne une splénomégalie, une anémie et une thrombopénie.
Bulgarian: В слезката, дефицитът на LAL води до спленомегалия, анемия и тромбоцитопения.
French: Enfants et adultes atteints d'un déficit en LAL
Bulgarian: Деца и възрастни с LAL дефицит
French: Évaluée chez les patients présentant des valeurs anormales au début de l'étude (n=36 pour KANUMA ; n=29 pour le placebo).
Bulgarian: Оценен при пациенти с абнормни стойности на изходното ниво (n = 36 за KANUMA; n = 29 за плацебо).
French: Chez les nourrissons, le déficit en LAL, caractérisé par une progression rapide de la maladie sur une période de quelques semaines, est une urgence médicale, qui est généralement fatale dans les 6 premiers mois de la vie.
Bulgarian: Дефицитът на LAL при кърмачета представлява спешно медицинско състояние с бързо прогресиране на заболяването в рамките на седмици, което обикновено е с фатален изход в рамките на първите 6 месеца от живота.
French: Aucun patient n'a développé d'anticorps inhibiteurs de l'activité enzymatique in vitro et un patient a développé des anticorps ayant inhibé la capture cellulaire de l'enzyme in vitro.
Bulgarian: Няма пациенти, развили антитела, които са инхибирали in vitro ензимната активност, а един пациент е развил антитела, които инхибират поемането на ензима от клетките in vitro.
French: L'étude LAL-CL03 était une étude multicentrique, en ouvert, à un seul bras portant sur KANUMA et menée chez 9 patients atteints d'un déficit en LAL présentant un retard de croissance ou d'autres signes de progression rapide de la maladie avant l'âge de 6 mois.
Bulgarian: LAL-CL03 е многоцентрово, открито проучване на KANUMA с едно рамо при 9 пациенти с LAL дефицит с липса на растеж или други данни за бързо прогресиращо заболяване преди 6месечна възраст.
French: La plupart des patients concernés ont développé des AAM au cours des 2 premiers mois d'exposition.
Bulgarian: При повечето пациенти, при които се развиват ADA, това се наблюдава в рамките на първите 2 месеца от експозицията.
French: Dans l'étude LAL-CL03, 6 des 9 nourrissons traités par KANUMA ont survécu au-delà de 12 mois (survie à 12 mois de 67 %, IC à 95 % : 30 % à 93 %).
Bulgarian: В LAL-CL03 6 от 9 кърмачета, лекувани с KANUMA, са преживели след 12 месеца (67% 12-месечна преживяемост, 95% CI: 30% до 93%).
French: Les taux d'AAM ont diminué jusqu'à atteindre des niveaux indétectables pendant la suite du traitement chez 3 des 4 patients.
Bulgarian: Титрите на ADA са намалели до неоткриваеми нива по време на продължаващото лечение при 3-ма от 4-ма пациенти.
French: KANUMA contient du sodium
Bulgarian: KANUMA съдържа натрий
French: L'efficacité a été évaluée en comparant le taux de survie des patients traités par KANUMA au-delà de l'âge de 12 mois dans l'étude LAL-CL03 avec celle d'une cohorte historique de nourrissons non traités atteints d'un déficit en LAL et présentant des caractéristiques cliniques similaires.
Bulgarian: Ефикасността е оценена чрез сравняване на опита по отношение на преживяемостта при пациенти, лекувани с KANUMA, които са преживели след 12-месечна възраст в LAL-CL03 с историческа кохорта от нелекувани кърмачета, страдащи от LAL дефицит, с подобни клинични характеристики.
French: D'après une analyse non compartimentale de données concernant des adultes (LAL-CL01/LAL-CL-04), la pharmacocinétique de la sebelipase alfa semble non linéaire, avec une augmentation plus que proportionnelle à la dose de l'exposition observée entre les doses de 1 et 3 mg/kg.
Bulgarian: Въз основа на некомпартиментен анализ на данни при възрастни пациенти (LAL-CL01/LAL-CL-04), фармакокинетиката на себелипаза алфа се е оказала нелинейна, с по-голямо от пропорционалното на дозата увеличение на експозицията, наблюдавано между дозите от 1 и 3 mg/kg.
French: Il n'existe que des données limitées sur l'influence des anticorps anti-médicament sur la pharmacocinétique de la sebelipase alfa.
Bulgarian: Има ограничени данни за въздействието на антителата срещу лекарството, върху фармакокинетиката на себелипаза алфа.
French: Les données manquent chez les patients présentant une altération hépatique sévère.
Bulgarian: Липсват данни при пациенти с тежко чернодробно увреждане.
French: D'après ces données, la pharmacocinétique de la sebelipase alfa semble non linéaire, avec une augmentation plus que proportionnelle à la dose de l'exposition observée entre les doses de 1 et 3 mg/kg.
Bulgarian: Въз основата на тези данни, фармакокинетиката на себелипаза алфа се е оказала нелинейна, с по-голямо от пропорционалното на дозата увеличение в експозицията, наблюдавано между дозите от 1 и 3 mg/kg.
French: L'accumulation de lipides dans la paroi intestinale conduit à une malabsorption et un retard de croissance.
Bulgarian: Натрупването на липиди в чревните стени води до малабсорбция и липса на растеж.
French: Les critères de jugement suivants ont été évalués : normalisation de l'ALAT, baisse du LDLcholestérol, baisse du non HDL-cholestérol, normalisation de l'ASAT, baisse des triglycérides, augmentation du HDL-cholestérol, baisse du contenu hépatique en graisse évalué par imagerie par résonance magnétique avec séquence en écho de gradient multi-écho (IRM-MEGE) et amélioration de la stéatose hépatique mesurée par morphométrie.
Bulgarian: Оценени са следните крайни точки: нормализиране на АЛАТ, понижение на LDL-холестерола, понижение на не-HDL-холестерола, нормализиране на АСАТ, понижение на триглицеридите, повишение на HDL-холестерола, понижение на съдържанието на липиди в черния дроб, оценено чрез образно изследване с мултиехо градиентен ядрено-магнитен резонанс (multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging, MEGE-MRI) и подобрение на чернодробната стеатоза, измерена чрез морфометрия.
French: Réactions d'hypersensibilité, dont l'anaphylaxie
Bulgarian: Реакции на свръхчувствителност, включително анафилаксия
French: Dans l'étude LAL-CL03, 4 nourrissons évaluables sur 7 (57 %) ont développé des AAM pendant le traitement par KANUMA.
Bulgarian: В LAL-CL03, 4 от 7 оценяеми кърмачета (57%) са развили ADA по време на лечение с KANUMA.
French: Présentation : 1 flacon
Bulgarian: Вид опаковка: 1 флакон
French: Dans l'étude LAL-CL02, 5 des 35 enfants et adultes évaluables (14 %) ayant reçu KANUMA pendant la période en double insu de 20 semaines de l'étude ont développé des AAM.
Bulgarian: В LAL-CL02, 5 от 35 оценяеми деца и възрастни (14%), при които е прилаган KANUMA по време на 20-седмичния двойносляп период на проучването, са развили ADA.
French: Voir le tableau 5 pour les volumes totaux de perfusion recommandés en fonction de l'intervalle de poids.
Bulgarian: Вижте Таблица 5 за препоръчителните общи обеми за инфузия според диапазона на теглото.
French: La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est .
Bulgarian: Дата на последно преразглеждане на листовката..
French: Présentation : 1 flacon contenant 10 ml de concentré.
Bulgarian: Количества в една опаковка: 1 флакон, съдържащ 10 ml концентрат.
French: Dans les études cliniques, 21 des 106 (20 %) patients traités par KANUMA, dont 9 des 14 (64 %) nourrissons et 12 des 92 (13 %) enfants et adultes, ont présenté des signes et symptômes caractéristiques ou pouvant être liés à une réaction d'hypersensibilité.
Bulgarian: В клинични проучвания 21 от 106 (20%) пациенти, лекувани с KANUMA, включително 9 от 14 (64%) кърмачета и 12 от 92 (13%) деца и възрастни, са получили признаци и симптоми, които съответстват на реакция на свръхчувствителност, или може да са свързани с такава.
French: CONTENU EN POIDS, VOLUME OU UNITÉ 20 mg/10 ml
Bulgarian: КАТО МАСА, ОБЕМ ИЛИ ЕДИНИЦИ 20 mg/10 ml
French: Dans le foie, cette accumulation conduit à une hépatomégalie, une augmentation du contenu hépatique en graisse, une élévation des transaminases signalant une atteinte hépatique chronique et une progression vers la fibrose, la cirrhose et les complications d'une insuffisance hépatique terminale.
Bulgarian: В черния дроб това натрупване води до хепатомегалия, натрупване на липиди в клетките на черния дроб, повишение на трансаминазите, показващо хронично чернодробно увреждане, и прогресия до фиброза, цироза, както и усложнения на терминалната чернодробнa недостатъчност.
French: Voir le tableau 1 pour les volumes totaux de perfusion recommandés en fonction de l'intervalle de poids.
Bulgarian: Вижте Таблица 1 за препоръчителните общи обеми за инфузия според диапазона на теглото.
French: Ce médicament contient 33 mg de sodium par flacon et il est dilué dans une solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) pour perfusion (voir rubrique 6.6).
Bulgarian: Този лекарствен продукт съдържа 33 mg натрий на флакон и се прилага в инфузионен разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%) (вж. точка 6.6).
French: Hyperlipidémie transitoire
Bulgarian: Преходна хиперлипидемия
French: La sebelipase alfa est similaire à la lipase acide lysosomale, enzyme naturelle utilisée par l'organisme pour décomposer les graisses.
Bulgarian: Себелипаза алфа е подобен на естествено срещащия се ензим лизозомна кисела липаза (LAL), която тялото използва, за да разгражда мазнини.
French: Dans une étude distincte chez des nourrissons, un des cinq patients évaluables a développé des anticorps inhibiteurs de l'activité enzymatique et de la capture cellulaire de l'enzyme in vitro.
Bulgarian: В едно отделно проучване при кърмачета, един от пет оценяеми пациенти са развили антитела, които инхибират in vitro ензимната активност и ъптейка на ензима от клетките.
French: Le remplacement de l'activité enzymatique de la LAL entraîne des réductions du contenu hépatique en graisse et des transaminases et favorise le métabolisme des esters de cholestérol et des triglycérides dans le lysosome, ce qui conduit à des réductions du cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL), du cholestérol non à lipoprotéines de haute densité (HDL) et des triglycérides, ainsi qu'à des augmentations du HDL-cholestérol.
Bulgarian: Заместването на активността на ензима LAL води до намаление на липидите в черния дроб и трансаминазите, и дава възможност за метаболизиране на холестериловите естери и триглицеридите в лизозомите, водещо до понижение на холестерола в липопротеините с ниска плътност (low-density lipoprotein, LDL) и липопротеините с невисока плътност (non-high-density lipoprotein lipoprotein, не-HDL), триглицеридите и до повишение на HDL-холестерола.
French: Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin.
Bulgarian: - Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар.
French: Le déficit en LAL est une maladie de stockage lysosomal autosomique récessive qui se caractérise par une anomalie génétique entraînant une réduction nette ou une perte de l'activité enzymatique de la lipase acide lysosomale (LAL).
Bulgarian: Дефицитът на LAL е автозомно рецесивно лизозомно нарушение на натрупването, което се характеризира с генетичен дефект, водещ до подчертано намаление или загуба на активност на ензима лизозомна кисела липаза (LAL).
French: En cas d'utilisation non immédiate, la solution diluée peut être conservée jusqu'à 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C ou jusqu'à 12 heures à une température inférieure à 25 °C.
Bulgarian: Ако не се използва веднага, разреденият разтвор може да се съхранява до 24 часа при 2 °C-8 °C или до 12 часа при под 25 °C.
French: Les patients concernés ont développé des AAM au cours des 3 premiers mois d'exposition.
Bulgarian: При пациентите, които са развили ADA, това се наблюдава в рамките на първите 3 месеца от експозицията.
French: Les patients étaient également atteints d'une maladie hépatique progressant rapidement et d'une hépatosplénomégalie sévère.
Bulgarian: Пациентите са имали и бързо прогресиращо чернодробно заболяване и тежка хепатоспленомегалия.
French: Préparation de la perfusion de la sebelipase alfa
Bulgarian: Подготовка на инфузията със себелипаза алфа
French: Ne recevez jamais KANUMA : si vous-même ou votre enfant avez eu des réactions allergiques à la sebelipase alfa menaçant le pronostic vital, qui ne pourront pas être traitées lorsque vous-même ou votre enfant recevrez une nouvelle fois le médicament ; ou aux œufs ou à l'un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).
Bulgarian: Вие или детето Ви сте получили животозастрашаваща алергична реакция към себелипаза алфа, която не може да бъде овладяна, след повторно приложение на лекарството, или към яйца, или към някоя от останалите съставки на това лекарство (изброени в точка 6).
French: Lors de la détection de la positivité initiale des AAM, 3 patients recevaient une dose de 1 mg/kg une fois par semaine et 1 patient, une dose de 3 mg/kg une fois par semaine.
Bulgarian: В момента на първоначален положителен резултат за ADA, 3-ма пациенти са получавали доза 1 mg/kg веднъж седмично и 1 пациент е получавал доза 3 mg/kg веднъж седмично.
French: Évaluée chez les patients ayant passé des examens par IRM-MEGE (n=32 pour KANUMA ; n=25 pour le placebo).
Bulgarian: Оценен при пациенти, изследвани чрез MEGE-MRI (n = 32 за KANUMA; n = 25 за плацебо).
French: Le déficit de l'activité enzymatique de la LAL entraîne une accumulation lysosomale d'esters de cholestérol et de triglycérides.
Bulgarian: Дефицитът на активност на ензима LAL води до лизозомно натрупване на холестерилови естери и триглицериди.
French: Hypertension, pâleur b
Bulgarian: Хипертония, бледост б
French: Anxiété c, insomnie
Bulgarian: Тревожност в, инсомния