FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: Além disso, migalastate não é um inibidor nem substrato de CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 ou 3A4/5.
Lithuanian: Be to, migalastatas nėra CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 ar 3A4/5 inhibitorius ar nėra jų substratas.
Portuguese: A exposição plasmática ao migalastate (AUC0-∞) e Cmax demonstrou aumentos proporcionais à dose para doses orais de cloridrato de migalastate de 50 mg a 1250 mg.
Lithuanian: Iš migalastato ekspozicijos kraujo plazmoje (AUC0-∞) ir Cmax matyti, kad šių rodiklių didėjimas buvo proporcingas geriamojo migalastato hidrochlorido dozės didėjimui nuo 50 iki 1 250 mg.
Portuguese: A doença de Fabry é uma doença progressiva de armazenamento lisossomal associada ao cromossoma X que afeta homens e mulheres.
Lithuanian: Fabry liga yra progresuojantis su X chromosoma susijęs lizosominis kaupimo sutrikimas, kuriuo serga ir vyrai, ir moterys.
Portuguese: DESCONHECIDO (S65I)
Lithuanian: NEŽINOMA (S65I)
Portuguese: 99 % da dose com marcadores radioativos recuperada do plasma era constituída por migalastate não modificado (77 %) e 3 metabolitos desidrogenados de O-glucuronídeo conjugado, M1 a M3 (13 %).
Lithuanian: radioaktyviai pažymėtos dozės, patekusios į kraujo plazmą, sudarė nepakitęs migalastatas (77 proc.) ir trys dehidrinti O-gliukuronido konjuguoti metabolitai, M1-M3 (13 proc.).
Portuguese: MATE2-K, OAT1, OAT3 ou OCT2, nem um inibidor dos transportadores de influxo humanos OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 ou MATE2-K.
Lithuanian: Be to, migalastatas nėra žmogaus absorbcinių nešiklių MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 ar OCT2 substratas ir nėra žmogaus absorbcinių nešiklių OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 ar MATE2-K inhibitorius.
Portuguese: Assim, não é possível excluir o risco de exposição do bebé amamentado ao migalastate.
Lithuanian: Todėl migalastato patekimo į žindomo kūdikio organizmą galimybės negalima atmesti.
Portuguese: Este medicamento funciona através da estabilização da enzima produzida naturalmente pelo seu corpo, de modo a que esta possa funcionar melhor na redução da quantidade de GL-3 que se acumulou nas células e nos tecidos.
Lithuanian: Veikiant šiam vaistui, žmogaus organizme natūraliai gaminamas fermentas stabilizuojamas, kad jis galėtų veiksmingiau mažinti ląstelėse ir audiniuose susikaupusį GL-3 kiekį.
Portuguese: Não ingira alimentos pelo menos 2 horas antes e 2 horas depois de tomar o seu medicamento.
Lithuanian: Nevalgykite mažiausiai 2 valandas prieš ir 2 valandas po vaisto pavartojimo.
Portuguese: DESCONHECIDO (S65T)
Lithuanian: NEŽINOMA (S65T)
Portuguese: Muito frequentes: podem afetar mais de 1 em cada 10 doentes • Cefaleia
Lithuanian: Labai dažni šalutiniai reiškiniai: gali pasireikšti daugiau kaip 1 žmogui iš 10 • Galvos skausmas
Portuguese: Índice de massa ventricular esquerda (iMVE)
Lithuanian: Kairiojo skilvelio masės indeksas (KSMi)
Portuguese: • Necessidade súbita de defecar
Lithuanian: • Staigiai atsiradęs poreikis tuštintis
Portuguese: Perante a ausência de achados semelhantes nas fêmeas, a inexistência de achados ao nível da genotoxicidade ou no estudo de carcinogenicidade com ratinhos Tg.rasH2, e a inexistência de achados pré-neoplásicos pancreáticos em roedores ou macacos, considera-se que esta observação nos ratos macho não está relacionada com o tratamento, sendo a sua relevância para o ser humano desconhecida.
Lithuanian: Atsižvelgiant į tai, kad, tiriant žiurkių pateles, panašių rezultatų nebuvo nustatyta, taip pat į tai, kad atlikus tyrimus genotoksiškumo testų baterijoje ir kancerogeniškumo tyrimą su Tg.rasH2 pelėmis, kancerogeniškumo požymių nenustatyta, o atlikus tyrimus su graužikais ir beždžionėmis, ikineoplastinių kasos pakitimų nenustatyta, manoma, kad minėti žiurkių patinų tyrimų rezultatai nesusiję su gydymu ir nežinoma, kiek jie aktualūs žmonėms.
Portuguese: g.6736_11545del c.370-533_c.1290+277del
Lithuanian: 6736_11545del c.370-533_c.1290+277del
Portuguese: 14 cápsulas duras
Lithuanian: 14 kietųjų kapsulių
Portuguese: Todos os doentes receberam a dosagem recomendada de 123 mg de Galafold em dias alternados.
Lithuanian: Visi pacientai kas antrą dieną vartojo rekomenduojamą Galafold 123 mg dozę.
Portuguese: Tome uma cápsula em dias alternados, à mesma hora do dia.
Lithuanian: Vaistą reikia vartoti po vieną kapsulę kas antrą dieną tuo pačiu paros metu.
Portuguese: p.M42Tfs*74 c.134_138delTGCACinsGCTCG c.134_138delTGCACinsGCTCG L45R/H46S c.147_148insCCC
Lithuanian: M42Tfs*74 c.134_138delTGCACinsGCTCG c.134_138delTGCACinsGCTCG L45R/H46S
Portuguese: É improvável que este medicamento afete a sua capacidade de conduzir e utilizar máquinas.
Lithuanian: Vairavimas ir mechanizmų valdymas Tikimybė, kad šis vaistas pakenks jūsų gebėjimui vairuoti ir valdyti mechanizmus, yra labai nedidelė.
Portuguese: DESCONHECIDO (E66_Y123del; del Exon2?)
Lithuanian: NEŽINOMA (E66_Y123del; del Exon2?)
Portuguese: Dados limitados sugerem que a coadministração de uma dose única de Galafold e uma infusão de terapia de reposição enzimática padronizada resulta num aumento da exposição à agalsidase de até cinco vezes.
Lithuanian: Iš negausių duomenų matyti, kad tuo pat metu išgėrus vieną Galafold dozę ir atlikus standartinę pakaitinės fermentų terapijos vaistinių preparatų infuziją, agalzidazės ekspozicija padidėja iki 5 kartų.
Portuguese: O primeiro ensaio OLE (AT1001-041) incluiu doentes dos estudos de Fase 2 e Fase 3 e foi concluído.
Lithuanian: Į pirmą AGM tyrimą (AT1001-041), kuris yra baigtas, buvo įtraukti pacientai iš 2 fazės ir 3 fazės tyrimų.
Portuguese: p.Q330Sfs*17
Lithuanian: Q330Sfs*17
Portuguese: g.[10237_11932del; 11933_12083inv; 12084_12097del]
Lithuanian: Baltymų sekos pakitimas g.[10237_11932del; 11933_12083inv; 12084_12097del]
Portuguese: No dia seguinte, fure o círculo branco perfurado com a indicação Dia 2.
Lithuanian: Kitą dieną pirštu įspauskite perforuota linija pažymėtą baltą skrituliuką, prie kurio parašyta „2.
Portuguese: Os dados sobre a utilização de Galafold em mulheres grávidas são limitados.
Lithuanian: Duomenų apie Galafold vartojimą nėštumo metu nėra daug.
Portuguese: Caso se tenha esquecido de tomar Galafold
Lithuanian: Pamiršus pavartoti Galafold
Portuguese: Tabela 1: Reações adversas notificadas em ensaios clínicos com Galafold
Lithuanian: Nepageidaujamos reakcijos, apie kurias pranešta atliekant Galafold klinikinius tyrimus
Portuguese: O segundo ensaio OLE (AT1001-042) incluiu doentes que foram transferidos do estudo OLE AT1001041 e diretamente do estudo de Fase 3 ATTRACT, e está em curso.
Lithuanian: Į antrą AGM tyrimą (AT1001-042), kuris vis dar tebevyksta, įtraukti tiek pacientai, perėję iš AGM tyrimo AT1001-041, tiek ir tiesiogiai iš 3 fazės tyrimo ATTRACT.
Portuguese: Fale com o seu médico antes de tomar Galafold, caso esteja atualmente a fazer terapia de reposição enzimática.
Lithuanian: Prieš vartodami Galafold, pasitarkite su gydytoju, jeigu šiuo metu jums taikoma pakaitinė fermentų terapija.
Portuguese: Como tomar Galafold 4.
Lithuanian: Kaip vartoti Galafold 4.
Portuguese: O efeito da idade foi avaliado numa análise farmacocinética da depuração plasmática (clearance) do migalastate na população do estudo em doentes sem experiência de TRE.
Lithuanian: Amžiaus poveikis buvo vertinamas farmakokinetinės migalastato plazmos klirenso analizės populiacijoje, remiantis PFT vaistiniais preparatais negydytų pacientų tyrimo duomenimis.
Portuguese: Como conservar Galafold 6.
Lithuanian: Kaip laikyti Galafold 6.
Portuguese: Em voluntários saudáveis, o volume da distribuição (Vz/F) do migalastate após doses orais únicas crescentes (25-675 mg migalastate HCl) variaram de 77 a 133 L, indicando que a substância é bem distribuída nos tecidos e superior à água total no corpo (42 litros).
Lithuanian: Atlikus tyrimus su sveikais savanoriais, nustatyta, kad migalastato pasiskirstymo tūris (Vz/F) išgėrus vis didesnes pavienes šio vaistinio preparato dozes (25-675 mg migalastato HCl), svyravo nuo 77 iki 133 l, o tai rodo, kad šis vaistinis preparatas gerai pasiskirsto audiniuose ir kad jo pasiskirstymo tūris yra didesnis už bendrą vandens kiekį organizme (42 litrai).
Portuguese: A frequência dos eventos em doentes tratados com Galafold ao longo de 30 meses (32%) foi semelhante à do período de 18 meses.
Lithuanian: Reiškinių dažnis pacientams, 30 mėnesių gydytiems Galafold (32 proc.
Portuguese: • níveis elevados de creatina fosfoquinase nas análises ao sangue
Lithuanian: • Padidėjęs kreatinino fosfokinazės kiekis kraujyje
Portuguese: p.Q280_283del c.841_844delGTAA
Lithuanian: Q280_283del c.841_844delGTAA
Portuguese: Os níveis plasmáticos de liso-Gb3 também se mantiveram baixos em doentes a receber TRE durante até 18 meses.
Lithuanian: Lizo-Gb3 kiekis pacientų, kuriems buvo taikoma PFT, kraujo plazmoje taip pat išliko nedidelis iki 18 mėnesių.
Portuguese: Conteúdo das cápsulas Amido pré-gelatinizado (milho) Estearato de magnésio
Lithuanian: Pregelifikuotas krakmolas (kukurūzų) Magnio stearatas
Portuguese: Este é um tumor espontâneo comum em ratos macho alimentados ad libitum.
Lithuanian: Tai tarp ad libitum šeriamų žiurkių patinų paplitęs spontaninis navikas.
Portuguese: Depois do Dia 2, continue a avançar para a direita no blister.
Lithuanian: Po 2-os dienos toliau vartokite lizdinės plokštelės įmautėje esančias kapsules iš kairės į dešinę.
Portuguese: p.D315_Q321del c.946_954dup c.946_954dup p.V316_A318dup p.V316_D322del c.946delG
Lithuanian: D315_Q321del c.946_954dup c.946_954dup p.V316_A318dup p.V316_D322del c.946delG
Portuguese: COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA Cada cápsula contém cloridrato de Migalastate equivalente a 123 mg de Migalastate.
Lithuanian: Kiekvienoje kapsulėje yra migalastato hidrochlorido, kurio kiekis atitinka 123 mg migalastato.
Portuguese: Em coelhos, a toxicidade durante o desenvolvimento foi observada apenas em doses com toxicidade materna (ver secção 5.3).
Lithuanian: Tiriant triušius, toksinis poveikis vystymuisi buvo nustatytas tik naudojant motininei triušei toksiškas vaistinio preparato dozes (žr.
Portuguese: Alterne diariamente entre a toma de uma cápsula nos dias ímpares e furar os círculos brancos perfurados nos dias pares, até ao dia 28 inclusive.
Lithuanian: Kas antrą dieną, nelyginėmis dienomis išgerkite kapsulę, o lyginėmis - pirštu įspauskite perforuota linija pažymėtus baltus skrituliukus, ir taip darykite iki 28-os dienos imtinai.
Portuguese: Durante o primeiro período (18 meses), os doentes com experiência de TRE foram aleatorizados para passar de TRE para Galafold ou para permanecer com a TRE.
Lithuanian: Per pirmąjį laikotarpį (18 mėnesių trukmės) PFT vaistiniais preparatais gydytiems pacientams atsitiktinės atrankos būdu buvo paskirta pereiti nuo PFT prie Galafold arba toliau vartoti PFT.
Portuguese: Num estudo de carcinogenicidade em ratos com uma duração de 104 semanas, observou-se o aumento da incidência de adenomas das células do ilhéu pancreático em machos, a doses 19 vezes mais elevadas que a exposição (AUC) à dose clinicamente eficaz.
Lithuanian: Atliekant 104 savaičių trukmės kancerogeniškumo tyrimą su žiurkėmis, naudojant vaistinio preparato dozę, kuri 19 kartų viršija vaistinio preparato ekspoziciją (AUC), kai vartojama kliniškai veiksminga dozė, tarp žiurkių patinų nustatyta daugiau kasos salelių ląstelių adenomos atvejų.
Portuguese: As mutações GLA suscetíveis e não suscetíveis ao tratamento com Galafold estão listadas na Tabela 2 e na Tabela 3, respetivamente, infra.
Lithuanian: Gydymui pasiduodančios ir nepasiduodančios GLA mutacijos išvardytos atitinkamai 2-oje ir 3-ioje lentelėse.
Portuguese: O primeiro ensaio de Fase 3 (ATTRACT) foi um estudo aleatorizado, de rótulo aberto e com comparador ativo, que avaliou a eficácia e segurança de Galafold em comparação com a terapia de reposição enzimática (TRE) (agalsidase beta, agalsidase alfa) em 52 doentes masculinos e femininos com doença de Fabry a receber TRE antes do início do estudo que apresentavam mutações suscetíveis (ensaio com doentes com experiência de TRE).
Lithuanian: Pirmasis 3 fazės tyrimas (ATTRACT) buvo atsitiktinių imčių, atviras, palyginamasis tyrimas, kurio metu Galafold veiksmingumas ir saugumas buvo lyginamas su kitos veikliosios medžiagos, pakaitinės fermentų terapijos (PFT) vaisto (agalzidazės beta, agalzidazės alfa) veiksmingumu ir saugumu; tyrime dalyvavo 52 Fabry liga sergantys vyrai ir moterys, kurie prieš tyrimą vartojo PFT vaistinį preparatą ir kuriems buvo nustatytos gydymui pasiduodančios mutacijos (PFT vaistiniais preparatais gydytų pacientų tyrimas).
Portuguese: A segurança e eficácia de Galafold em crianças e adolescentes com idades compreendidas entre os 0 e os 15 anos de idade não foram ainda estabelecidas.
Lithuanian: Vaikų populiacija Galafold saugumas ir veiksmingumas vaikams nuo 0 iki 15 metų neištirti.
Portuguese: Não cortar, esmagar ou mastigar a cápsula.
Lithuanian: Nesmulkinkite, nesutrinkite ir nekramtykite kapsulės.
Portuguese: p.Q386Afs*10
Lithuanian: Q386Afs*10
Portuguese: c.A1C ou c.A1T
Lithuanian: c.A1C arba c.A1T
Portuguese: -1,89, 0,40; n=41).
Lithuanian: (95 proc. PI: -1,89, 0,40; n=41).
Portuguese: As mutações não suscetíveis ao tratamento com Galafold estão indicadas na Tabela 3 infra.
Lithuanian: Gydymui nepasiduodančios mutacijos išvardytos 3-ioje lentelėje toliau.
Portuguese: p.S197Tfs*42
Lithuanian: S197Tfs*42
Portuguese: A reversão completa foi observada após quatro semanas sem a administração da substância.
Lithuanian: Vaisingumas visiškai atsistatė praėjus 4 savaitėms po vaistinio preparato nutraukimo.
Portuguese: Alteração na sequência proteica
Lithuanian: Baltymų sekos pakitimas
Portuguese: Estudos não clínicos sugerem que não existem perigos específicos para o ser humano com base em estudos de dose única e de doses repetidas, com a exceção da infertilidade transitória e totalmente reversível em ratos macho associada ao tratamento com migalastate.
Lithuanian: Remiantis neklinikiniais vienos dozės ir kartotinių dozių tyrimais, specifinio pavojaus žmogui nenustatyta, tik žiurkių patinams pasireiškė su gydymu migalastatu siejamas laikinas ir visiškai praeinantis nevaisingumas.
Portuguese: No estudo de toxicidade embriofetal em coelhos, as observações incluíram morte embriofetal, diminuição do peso médio do feto, ossificação retardada e um ligeiro aumento na incidência de anomalias esqueléticas menores, apenas em doses associadas a toxicidade materna.
Lithuanian: Atliekant toksinio poveikio triušio embrionui ir vaisiui tyrimą, embriono ar vaisiaus žūties, sumažėjusio vidutinio vaisiaus svorio, sulėtėjusios osifikacijos atvejų ir šiek tiek daugiau nedidelių skeleto patologijų atvejų nustatyta tik, kai buvo naudojamos motininei triušei toksiškos vaistinio preparato dozės.
Portuguese: p.Q280fs*34
Lithuanian: Q280fs*34
Portuguese: As cápsulas devem ser tomadas inteiras.
Lithuanian: Kapsulę reikia nuryti visą.
Portuguese: Não foi observada qualquer diminuição na proteinúria em doentes tratados com Galafold.
Lithuanian: Galafold gydomų pacientų šlapime nustatytas baltymų kiekis nesumažėjo.
Portuguese: Achados semelhantes foram observados em contexto pré-clínico no seguimento de tratamentos com outros iminoaçúcares.
Lithuanian: Panašūs rezultatai nustatyti atlikus ikiklinikinius tyrimus po gydymo kitais iminosacharidais.
Portuguese: Esta deficiência na enzima conduz a depósitos anormais de uma substância gorda conhecida como globotriaosilceramida (GL-3) nos rins, coração e outros órgãos, que provocam os sintomas da doença de Fabry.
Lithuanian: Dėl šio fermento defekto inkstuose, širdyje ir kituose organuose patologiškai kaupiasi tokia riebioji medžiaga, vadinama globotriaosilkeramidu (GL-3), dėl to pasireiškia Fabry ligos simptomai.
Portuguese: Cápsula dura de tamanho 2 (6,4x18,0 mm) com tampa opaca azul e corpo opaco branco com a referência "A1001" impressa a negro, contendo um pó branco a castanho claro.
Lithuanian: 2 dydžio kietoji kapsulė (6,4 x 18,0 mm), kurios korpusas -matinės baltos spalvos, o gaubtelismatinės mėlynos spalvos; ant kapsulės juodu rašalu užrašyta „A1001", viduje - balti arba rusvi milteliai.
Portuguese: -Gal A está, por conseguinte, associada à acumulação progressiva do substrato em órgãos e tecidos vulneráveis, conduzindo à morbilidade e mortalidade associadas à doença de Fabry.
Lithuanian: Todėl sumažėjęs -Gal A aktyvumas siejamas su progresuojančiu substrato kaupimusi pažeidžiamuose organuose ir audiniuose, kuris sukelia su Fabry liga siejamas ligas ir mirties atvejus.
Portuguese: Após uma dose única oral de 150 mg de solução de cloridrato de migalastate, o tempo até à concentração máxima no plasma foi de aproximadamente 3 horas.
Lithuanian: Išgėrus vieną 150 mg migalastato hidrochlorido tirpalo dozę, didžiausia vaistinio preparato koncentracija kraujo plazmoje susidarė per maždaug 3 valandas.
Portuguese: p.E58Kfs*61
Lithuanian: E58Kfs*61
Portuguese: • Pescoço rígido e dorido (torcicolo)
Lithuanian: • Skausmingas kaklo stingulys (tortikolis)
Portuguese: No ensaio com doentes com experiência de TRE, uma análise de um resultado clínico composto constituído por eventos renais, cardíacos e cerebrovasculares ou morte revelou que a frequência dos eventos observada no grupo de tratamento com Galafold foi de 29 % comparado com 44 % no grupo de TRE ao longo de 18 meses.
Lithuanian: Po PFT vaistiniais preparatais gydytų pacientų tyrimo atlikus bendrų klinikinių gydymo rezultatų analizę (į ją įtraukti inkstų, širdies ir galvos smegenų kraujagyslių reiškiniai ar mirties atvejai), nustatyta, kad per 18 mėnesių Galafold gydymo grupėje tokie reiškiniai pasireiškė 29 proc.
Portuguese: O migalastate administrado juntamente com uma refeição com elevado teor de gordura, ou 1 hora antes de uma refeição pesada ou ligeira, ou 1 hora após uma refeição ligeira, resultou em reduções significativas, de 37 % a 42 %, na exposição média total ao migalastate (AUC0-∞) e a diminuições de 15 % a 40 % na exposição média máxima ao migalastate (Cmax) em comparação com o estado de jejum.
Lithuanian: Migalastato išgėrus valgant riebų patiekalą, likus valandai iki suvalgant riebų ar lengvai virškinimą patiekalą arba praėjus valandai po lengvo patiekalo, vidutinė bendra migalastato ekspozicija (AUC0-∞) buvo reikšmingai mažesnė (37-42 proc.), nei jį išgėrus tuščiu skrandžiu; vidutinė didžiausia migalastato ekspozicija (Cmax) taip pat buvo 15-40 proc.
Portuguese: Invólucro das cápsulas Gelatina
Lithuanian: Kapsulės apvalkalas Želatina
Portuguese: Ainda não é conhecido se este medicamento afeta a fertilidade nos homens.
Lithuanian: Vyrų vaisingumas Dar nežinoma, ar šis vaistas veikia vyrų vaisingumą.
Portuguese: Com base nas vias metabólicas e de excreção, não é expectável que uma função hepática diminuída possa afetar a farmacocinética do migalastate.
Lithuanian: Atsižvelgiant į metabolizmo ir šalinimo reakcijų seką, manoma, kad sutrikusi kepenų veikla neturėtų veikti migalastato farmakokinetikos.
Portuguese: O tratamento com Galafold em ensaios de farmacodinâmica de Fase 2 resultaram geralmente em aumentos da atividade da α-Gal A endógena em leucócitos, bem como na pele e nos rins da maioria dos doentes.
Lithuanian: Taikant gydymą Galafold 2 fazės farmakodinaminių tyrimų metu, dažniausiai daugumai pacientų padidėdavo endogeninės α-Gal A aktyvumas baltuosiuose kraujo kūneliuose (BKK), taip pat odoje ir inkstuose.
Portuguese: Espasmos musculares Mialgia
Lithuanian: Raumenų spazmai Mialgija
Portuguese: • Diminuição do sentido do tato ou da sensibilidade (hipoestesia)
Lithuanian: • Sumažėjęs odos jautrumas (hipestezija)
Portuguese: p.S401Ffs*49
Lithuanian: S401Ffs*49
Portuguese: c.1023A >C ou c.1023A>T c.A1023C ou c.A1023T
Lithuanian: c.1023A >C arba c.1023A>T c.A1023C arba c.A1023T
Portuguese: Os doentes aleatorizados para o placebo na Fase 1 e que foram mudados para Galafold ao mês 6 (Fase 2) também demonstraram diminuições estatisticamente significativas nas inclusões de GL-3 nos capilares intersticiais ao mês 12 (-0,33±0,15; -58 %) (p=0,014).
Lithuanian: Pacientams, kurie 1 etape atsitiktinės atrankos būdu buvo priskirti prie placebo grupės, o po 6 mėnesių perėjo prie gydymo Galafold (2 etape), 12-ą mėnesį taip pat nustatytas statistiškai reikšmingas GL-3 inkliuzų kiekio intersticinio audinio kapiliaruose sumažėjimas (-0,33±0,15; -58 proc.) (p=0,014).
Portuguese: p.Q221fs*23
Lithuanian: Q221fs*23
Portuguese: O que precisa de saber antes de tomar Galafold 3.
Lithuanian: Kas žinotina prieš vartojant Galafold 3.
Portuguese: Quando nos lisossomas, a dissociação do migalastate repõe a atividade da -Gal A, conduzindo ao catabolismo de GL-3 e substratos relacionados.
Lithuanian: Jai patekus į lizosomas, atsiskyrus migalastatui atkuriamas -Gal A aktyvumas, dėl to prasideda GL-3 ir susijusių medžiagų katabolizmas.
Portuguese: Alteração na sequência proteica p.A20_G28delfs*2
Lithuanian: p.A20_W24del p.A20_G28delfs*2
Portuguese: Não foram observadas diferenças clinicamente significativas durante o período inicial de 6 meses controlado por placebo.
Lithuanian: Per pirmus 6 placebu kontroliuojamo tyrimo mėnesius kliniškai reikšmingų skirtumų nenustatyta.
Portuguese: c.1018T>C ou c.1018T>A c.T1018C ou c.T1018A
Lithuanian: c.1018T>C arba c.1018T>A c.T1018C arba c.T1018A
Portuguese: Substrato da doença
Lithuanian: Ligos pagrindas
Portuguese: As mutações no gene GLA que causam a doença de Fabry resultam numa deficiência da enzima lisossomal -galactosidase A (-Gal A), a qual é necessária para o metabolismo dos substratos glicoesfingolípidos (e.g., GL-3, liso-Gb3).
Lithuanian: Fabry ligą sukeliančios GLA geno mutacijos sukelia lizosominio fermento -galaktozidazės A (-Gal A), kuris būtinas glikosfingolipidinio substrato (pvz.
Portuguese: Galafold contém a substância ativa migalastate.
Lithuanian: Galafold sudėtyje yra veikliosios medžiagos migalastato
Portuguese: p.Q333Pfs*5
Lithuanian: Q333Pfs*5
Portuguese: p.D61Efs*5
Lithuanian: D61Efs*5
Portuguese: Para aceder ao folheto informativo, leia o código em baixo.
Lithuanian: Pakuotės lapelį rasite nuskenavę toliau pateiktą kodą.
Portuguese: O segundo ensaio de Fase 3 (FACETS) foi um ensaio de 6 meses, aleatorizado, em dupla ocultação, controlado por placebo (até ao final do mês 6), seguido por um período de 18 meses em rótulo aberto, para avaliar a eficácia e segurança do Galafold em 50 doentes masculinos e femininos com doença de Fabry sem experiência de TRE ou que, tendo recebido TRE, este tinha sido interrompido há pelo menos 6 meses, e apresentando mutações suscetíveis (ensaio com doentes sem experiência de TRE).
Lithuanian: Antrasis 3 fazės tyrimas (FACETS) buvo 6 mėnesių trukmės, atsitiktinių imčių, abipusiai aklas, placebu kontroliuojamas tyrimas (toks modelis taikytas 6 mėnesius), kuris buvo pratęstas dar 18 mėnesių, taikant atviro gydymo modelį; šiuo tyrimu siekta įvertinti Galafold veiksmingumą ir saugumą gydant 50 Fabry liga sergančių vyrų ir moterų, kuriems anksčiau nebuvo taikytas gydymas PFT vaistiniais preparatais arba kuriems anksčiau buvo taikytas gydymas PFT vaistiniais preparatais, bet jis buvo nutrauktas prieš ne mažiau kaip 6 mėnesius ir kuriems buvo nustatytos gydymui pasiduodančios mutacijos (PFT vaistiniais preparatais negydytų pacientų tyrimas).
Portuguese: p.G43Hfs*13
Lithuanian: G43Hfs*13
Portuguese: Foram observadas reduções qualitativas dos níveis de GL-3 em múltiplos tipos de células renais: podócitos, células mesangiais e células endoteliais glomerulares, respetivamente, ao longo de 12 meses de tratamento com Galafold.
Lithuanian: Per 12 mėnesių gydymo Galafold laikotarpį stebėtas kokybinis GL-3 kiekio mažėjimas kelių rūšių inkstų ląstelėse: podocituose, mesangialinėse ląstelėse ir glomerulų endotelio ląstelėse.
Portuguese: Não ingira alimentos pelo menos 2 horas antes e 2 horas depois de tomar o seu medicamento para permitir um jejum de 4 horas.
Lithuanian: Nevalgyti mažiausiai 2 valandas prieš ir 2 valandas po vaisto pavartojimo, kad būtų nevalgyta mažiausiai 4 valandas.
Portuguese: p.M187Sfs*3
Lithuanian: M187Sfs*3
Portuguese: A ligação do migalastate estabiliza estas formas mutantes da -Gal A no retículo endoplasmático e facilita o seu transporte adequado para os lisossomas.
Lithuanian: Prisijungus migalastatui, endoplazminiame tinkle šių mutavusių formų -Gal A stabilizuojama ir sudaromos sąlygos tinkamam jos transportavimui į lizosomas.
Portuguese: Galafold não deve ser tomado em dois dias consecutivos.
Lithuanian: Galafold negalima vartoti dvi dienas iš eilės.