FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
German: Der 6-Minuten-Gehtest (6MWT, engl. six-minute walk test) wurde nur bei gehfähigen Patienten durchgeführt.
Estonian: 6MWT (6 minuti käimistest, six-minute walk test) tehti ainult ambulatoorsetele patsientidele.
German: Dadurch wird der Verlust von Nervenzellen reduziert und die Muskelstärke kann so verbessert werden.
Estonian: See vähendab närvirakkude hävimist ja võib seega tugevdada lihaseid.
German: Bei einer Überprüfung der kumulativen Daten nach Markteinführung wurden 37 Ereignisse mit möglicher Überempfindlichkeit identifiziert, 20 der Ereignisse waren medizinisch bestätigt.
Estonian: Turuletulekujärgse teabe kumulatiivsel otsingul tuvastati 37 võimalikku ülitundlikkusreaktsiooni juhtu; neist 20 meditsiiniliselt kinnitatud.
German: Inhalt der Packung und weitere Informationen Was Spinraza enthält
Estonian: Pakendi sisu ja muu teave Mida Spinraza sisaldab
German: • Am ersten Tag der Behandlung, Tag 0
Estonian: • esimesel ravipäeval (0-päev);
German: Wie Spinraza aussieht und Inhalt der Packung
Estonian: Kuidas Spinraza välja näeb ja pakendi sisu
German: Motorische Funktion Motorische Meilensteine3
Estonian: Motoorne funktsioon Motoorsed arengutähised3
German: Vier Patienten erfüllten die Kriterien der permanenten Beatmung und fünf Patienten verstarben während der Studie.
Estonian: Neli patsienti vastasid püsiva ventilatsiooni kriteeriumidele ja viis patsienti suri uuringu ajal.
German: Pharmakotherapeutische Gruppe: Andere Mittel gegen Störungen des Muskel- und Skelettsystems, ATC-Code: M09AX07.
Estonian: Farmakoterapeutiline rühm: teised skeleti-lihassüsteemi häirete korral kasutatavad ained, ATC-kood: M09AX07.
German: Diese Wirkungen wurden innerhalb von mehreren Stunden nach der Gabe der Dosis beobachtet und bildeten sich im Allgemeinen innerhalb von 48 Stunden wieder zurück.
Estonian: Neid toimeid täheldati mitme tunni jooksul pärast annuse manustamist ja need kadusid üldjuhul 48 tunni jooksul.
German: Wenn Schwebeteilchen zu sehen sind und/oder die Flüssigkeit in der Durchstechflasche nicht klar und farblos ist, darf die Durchstechflasche nicht verwendet werden.
Estonian: Kui lahuses leidub osakesi ja/või kui vedelik viaalis ei ole selge ja värvitu, ei tohi seda viaali kasutada.
German: Wenn Sie Symptome wie eine Zunahme des Kopfumfangs, Bewusstseinsstörungen, anhaltende Übelkeit, anhaltendes Erbrechen oder anhaltende Kopfschmerzen oder andere Symptome feststellen, die Ihnen Sorge bereiten, informieren Sie bitte Ihren Arzt oder den Arzt Ihres Kindes, um die erforderliche Behandlung einzuleiten.
Estonian: Kui te märkate selliseid sümptomeid nagu pea ümbermõõdu suurenemine, teadvuse hägustumine, püsiv iiveldus, oksendamine või peavalu või teisi murettekitavaid sümptomeid, palun teavitage vajaliku ravi saamiseks enda või oma lapse arsti.
German: Von den 346 Patienten, die Spinraza maximal bis zu 5 Jahre lang erhielten, wurden 258 Patienten mindestens 1 Jahr lang behandelt.
Estonian: 346 patsiendist, kellele manustati Spinraza't kuni maksimaalselt 5 aasta jooksul, said 258 patsienti ravi vähemalt 1 aasta jooksul.
German: SMA ist eine progressive neuromuskuläre Erkrankung, die auf Mutationen des Chromosoms 5q im SMN1-Gen zurückzuführen ist.
Estonian: SMA on progresseeruv neuromuskulaarne haigus, mis tuleneb kromosoomi 5q mutatsioonidest SMN1 geenis.
German: Die mittlere terminale Eliminationshalbwertszeit im Liquor wird auf 135 bis 177 Tage geschätzt.
Estonian: Keskmine lõplik eliminatsiooni poolväärtusaeg tserebrospinaalvedelikus on hinnanguliselt 135 kuni 177 päeva.
German: Lumbalpunktions-Verfahren
Estonian: Lumbaalpunktsiooni protseduur
German: Die Behandlung mit Spinraza sollte so früh wie möglich nach der Diagnose mit 4 Aufsättigungsdosen an Tag 0, 14, 28 und 63 begonnen werden.
Estonian: Ravi Spinraza'ga tuleb alustada võimalikult kiiresti pärast diagnoosimist, manustades 0., 14., 28. ja 63. päeval kokku 4 küllastusannust.
German: Bei der Vorbereitung und Anwendung von Spinraza ist unter aseptischen Bedingungen zu arbeiten; siehe Hinweise zur Anwendung in Abschnitt 6.6.
Estonian: Spinraza ettevalmistamisel ja manustamisel tuleb kasutada aseptilisi võtteid; kasutamisjuhised vt lõik 6.6.
German: Die Patienten wurden über einen Behandlungszeitraum von 3 Jahren beurteilt.
Estonian: Patsiente hinnati 3-aastase raviperioodi jooksul.
German: • Hydrozephalus (Ansammlung von zu viel Nervenwasser im Gehirn)
Estonian: • Hüdrotsefaalia (liigse vedeliku kogunemine ümber aju)
German: Hinweise zur Vorbereitung des Arzneimittels vor der Anwendung
Estonian: Juhised ravimpreparaadi ettevalmistamiseks enne manustamist
German: Symptomatische Patienten
Estonian: Sümptomaatilised patsiendid
German: Wenn die Durchstechflasche ungeöffnet bleibt und die Lösung nicht verwendet wird, sollte sie wieder zurück in den Kühlschrank gestellt werden (siehe Abschnitt 6.4).
Estonian: Kui viaal jääb avamata ja lahus kasutamata, tuleb see külmkappi tagasi panna (vt lõik 6.4).
German: Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind andere Arzneimittel einnehmen / anwenden, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen / angewendet haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen / anzuwenden.
Estonian: Teatage oma arstile, kui te võtate või teie laps võtab, olete (on) hiljuti võtnud või kavatsete võtta (anda) mis tahes muid ravimeid.
German: Überleben Ereignisfreies Überleben2
Estonian: Elulemus Sündmusteta elulemus2
German: Nusinersen ist kein Substrat oder Inhibitor von humanem BCRP, Pgp, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, OATP1B1, OATP1B3 oder BSEP-Transportern.
Estonian: Nusinerseen ei ole inimese BCRP, P-gp, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, OATP1B1, OATP1B3 ega BSEP transporterite substraat ega inhibiitor.
German: Spinraza Häufigkeitskategorie, n = 84
Estonian: Spinraza esinemissageduse kategooria, n=84
German: Jede Durchstechflasche ist zur einmaligen Anwendung bestimmt.
Estonian: Iga viaal on ühekordseks kasutamiseks.
German: Mit Spinraza behandelte Patienten
Estonian: Spinraza'ga ravitud patsiendid
German: Zum Zeitpunkt der Zwischenanalyse betrug die Behandlungsdauer 74 bis 474 Tage (Median von 250 Tagen).
Estonian: Ravi oli vaheanalüüsi ajaks kestnud vahemikus 74 kuni 474 päeva (mediaan 250 päeva).
German: Anteil mit einer Verbesserung um 4 Punkte p<0,0001
Estonian: 4-punktilise paranemise saavutanute osakaal p < 0,0001
German: Spinraza Kontrolle
Estonian: Spinraza Kontroll
German: Mit Stand vom 19. Oktober 2018 wurden in der Datenbank der klinischen Studien 100 unerwünschte Ereignisse hinsichtlich Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit der Anwendung von Nusinersen identifiziert.
Estonian: Seisuga 19. oktoober 2018 tuvastati kliiniliste uuringute andmebaasist nusinerseeni manustamisega seotud 100 ülitundlikkusreaktsiooni juhtu.
German: Zum Zeitpunkt der Zwischenanalyse waren 22 von 24 Patienten (92 %) am Leben.
Estonian: Uuringu vaheanalüüsi ajal oli 24 patsiendist 22 (92%) elus.
German: Mittlere Punktzahl (+/- SE) für motorische Meilensteine insgesamt
Estonian: Keskmine (+/- SE) üldmotoorsustähise näitaja
German: Nach intrathekaler Verabreichung waren die niedrigsten NusinersenPlasmakonzentrationen im Vergleich zur Talkonzentration im Liquor relativ niedrig.
Estonian: Pärast intratekaalset manustamist olid nusinerseeni minimaalsed plasmakontsentratsioonid suhteliselt madalad võrreldes minimaalse kontsentratsiooniga tserebrospinaalvedelikus.
German: Für alle Studien wurden die Visiten mit n < 5 nicht graphisch dargestellt.
Estonian: Kõigi uuringute korral visiidid, kus n < 5, ei ole graafikule kantud.
German: Wenn Sie Fragen zur Anwendung von Spinraza haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt.
Estonian: Kui teil on Spinraza manustamisviisi kohta küsimusi, pidage nõu oma arstiga.
German: Die Mehrheit der mit Spinraza behandelten Patienten zeigte eine Stabilisierung oder Verbesserung der motorischen Funktion, wobei der größte Nutzen bei den Patienten mit früherem Behandlungsbeginn beobachtet wurde.
Estonian: Enamikul Spinrazaga ravitud patsientidest tekkis motoorse funktsiooni stabiliseerumine või paranemine, kusjuures suurimat paranemist täheldati varem ravi alustanud patsientidel.
German: Zusätzliche Nebenwirkungen, die in klinischen Prüfungen nicht beobachtet wurden:
Estonian: Kõrvaltoimed, mida ei täheldatud kliiniliste uuringute käigus:
German: Die Inzidenz und der Schweregrad dieser Ereignisse entsprachen den Ereignissen, die im Zusammenhang mit einer Lumbalpunktion zu erwarten sind.
Estonian: Nende nähtude esinemissagedus ja raskusaste vastasid lumbaalpunktsiooni korral eeldatavatele nähtudele.
German: Die übliche Dosis Spinraza beträgt 12 mg.
Estonian: Spinraza tavaline annus on 12 mg.
German: Die Verdrängung dieser Faktoren führt zu einer Retention des Exon 7 in der SMN2-mRNA, die dann bei Bildung der SMN2-mRNA in ein funktionelles SMN-Protein voller Länge translatiert werden kann.
Estonian: Nende faktorite väljatõrjumine põhjustab 7. eksoni jäämist SMN2 mRNA-sse ja seega võib SMN2 mRNA tekkimisel see transleeruda funktsionaalseks täispikkuses SMN-valguks.
German: Für CS3B wurden die Daten auf der Grundlage der Zeit ab Beginn der Studie in Intervalle eingeteilt.
Estonian: CS3B korral on andmed rühmitatud ajavahemikesse alates algusajast.
German: Reproduktionstoxikologische Studien wurden an Mäusen und Kaninchen nach subkutaner Anwendung von Nusinersen durchgeführt.
Estonian: Reproduktsioonitoksilisuse uuringutes manustati nusinerseeni subkutaanselt hiirtele ja küülikutele.
German: Es besteht ein Risiko für das Auftreten von Nebenwirkungen in Zusammenhang mit der Lumbalpunktion (z. B. Kopfschmerz, Rückenschmerzen, Erbrechen; siehe Abschnitt 4.8).
Estonian: Lumbaalpunktsiooni protseduuriga kaasneb risk kõrvaltoimete tekkeks (nt peavalu, seljavalu, oksendamine; vt lõik 4.8).
German: Langzeitstudien an Tieren zur Bewertung des karzinogenen Potentials von Nusinersen wurden nicht durchgeführt.
Estonian: Pikaajalisi loomkatseid nusinerseeni kartsinogeense toime potentsiaali hindamiseks ei ole tehtud.
German: Anteil mit einer Verschlechterung um 4 Punkte
Estonian: 4-punktilise halvenemiseni jõudnute osakaal
German: Die Studie CS3B war so konzipiert, dass die Wirkung von Spinraza auf die motorische Funktion und das Überleben bewertet werden konnte.
Estonian: CS3B eesmärk oli hinnata Spinraza toimet motoorsele funktsioonile ja elulemusele.
German: Anteil mit jeglicher Verbesserung Anteil mit jeglicher Verschlechterung
Estonian: Mis tahes halvenemiseni jõudnute osakaal
German: Diese Ergebnisse werden von einer offenen Phase-2-Studie unterstützt, die an symptomatischen Patienten mit SMA-Diagnose durchgeführt wurde (CS3A).
Estonian: Neid tulemusi toetab II faasi avatud uuring sümptomaatilistel patsientidel, kellel oli diagnoositud SMA (CS3A).
German: Darüber hinaus benötigte kein Patient in der Spinraza- oder Scheininterventionsgruppe eine permanente Beatmung.
Estonian: Lisaks ei vajanud ükski Spinraza- või platseeborühma patsientidest püsiva ventilatsiooni kasutamist.
German: Ferner wurde über das Auftreten von kommunizierendem Hydrozephalus, aseptischer Meningitis und Überempfindlichkeit (z. B. Angioödem, Urtikaria und Ausschlag) berichtet.
Estonian: Samuti on teatatud kommunikatiivse hüdrotsefaalia, aseptilise meningiidi ja ülitundlikkusreaktsiooni (nt angioödeem, urtikaaria ja lööve) tekkest.
German: Die Zeit bis zum Auftreten der Ereignisse wurde für 11 dieser 20 Fälle berichtet und reichte von unmittelbar nach der Injektion bis zu 1 Woche nach der Injektion.
Estonian: Neist 20 juhust 11 juhul oli teatatud reaktsiooni tekkimiseks kulunud aeg, mis varieerus koheselt süstimise järgsest kuni 1 nädalani pärast süstimist.
German: Es ist vorzuziehen, die Anwendung von Spinraza während der Schwangerschaft und Stillzeit zu vermeiden.
Estonian: Eelistatav on vältida Spinraza kasutamist raseduse ja imetamise ajal.
German: Einigen Patienten wurde ein ventrikulo-peritonealer Shunt implantiert.
Estonian: Mõnedele patsientidele paigaldati ventrikuloperitoneaalne šunt.
German: Die zwei verbleibenden Ereignisse (Ausschlag und erhöhte Anzahl eosinophiler Blutzellen, beide nichtschwerwiegend) wurden als möglicherweise im Zusammenhang mit Nusinersen stehend bewertet.
Estonian: Järelejäänud 2 juhtu (lööve ja kõrgenenud eosinofiilide hulk, mõlemad kerged) olid tõenäoliselt seotud nusinerseeniga.
German: Anteil an Patienten, die bis Monat 15 neue motorische Meilensteine erreichten4
Estonian: 15. kuuks uusi motoorseid arengutähiseid saavutanud patsientide osakaal4
German: Alle Patienten, die Spinraza erhielten, waren zum Zeitpunkt der vorzeitigen Beendigung von Teil 1 am Leben; ein Patient des Kontrollarms verstarb jedoch an Studientag 289.
Estonian: Kõik patsiendid, kes said Spinrazat, olid 1. osa ennetähtaegsel lõpetamisel elus, kuid üks kontrollrühma patsient suri 289. uuringupäeval.
German: Die Mehrheit der Patienten (88 %) besitzt 3 Kopien des SMN2-Gens (8 % haben 2 Kopien, 2 % haben 4 Kopien und bei 2 % liegen keine Angaben über die Anzahl der Kopien vor).
Estonian: Enamikul patsientidest (88%) on kolm SMN2-geeni koopiat (8%-l on 2 koopiat, 2%-l 4 koopiat ja 2%-l ei ole koopiate arv teada).
German: Die Ausnahme war ein vorübergehendes akutes Defizit an Reflexen im Bereich der unteren Wirbelsäule, das in jeder Studie unter den höchsten Dosisstärken auftrat (3 oder 4 mg pro Dosis, entsprechend 30 oder 40 mg pro intrathekaler Dosis bei Patienten).
Estonian: Erandiks oli äge mööduv alaselja reflekside puudumine, mis tekkis kõigis uuringutes suurimate annusetasemete juures (3 või 4 mg annuse kohta; vastab patsientide 30 või 40 mg intratekaalsele annusele).
German: Die meisten dieser Nebenwirkungen werden innerhalb von 72 Stunden nach der Behandlung gemeldet.
Estonian: Enamasti on teatatud selliste kõrvaltoimete avaldumisest 72 tunni jooksul pärast protseduuri.
German: Eine Zwischenanalyse wurde durchgeführt, als die Studienteilnahme der Patienten eine mediane Dauer von 27,1 Monaten (15,1-35,5 Monate) betrug und wenn die Patienten bei der letzten Visite ein medianes Alter von 26,0 Monaten (14,0-34,3 Monate) hatten.
Estonian: Vaheanalüüs viidi läbi, kui patsientide uuringuaja mediaan oli 27,1 kuud (15,1...35,5 kuud) ja patsientide mediaanvanus viimase visiidi ajal oli 26,0 kuud (14,0...34,3 kuud).
German: Spinraza wird nicht über das Cytochrom-P450-Enzymsystem in der Leber metabolisiert und es ist daher unwahrscheinlich, dass bei Patienten mit Leberfunktionsstörung eine Dosisanpassung erforderlich ist (siehe Abschnitte 4.5 und 5.2).
Estonian: Spinraza ei metaboliseeru maksas tsütokroom P450 ensüümisüsteemi kaudu ning seetõttu ei ole annuse kohandamine maksakahjustusega patsientidel tõenäoliselt vajalik (vt lõigud 4.5 ja 5.2).
German: Spinraza enthält eine geringe Menge Natrium
Estonian: Spinraza sisaldab vähesel hulgal naatriumi
German: Prävention und Behandlung werden durch routinemäßige klinische Praxis gewährleistet und zusätzlichen Maßnahme zur Risikominimierung oder Auswertungen im Rahmen des Pharmakovigilanzplans sind nicht erforderlich.
Estonian: Ettevaatusabinõud ja ravi viiakse läbi vastavalt rutiinsele kliinilisele praktikale ja ravimiohutusega seotult ei kohandata täiendavaid riskivähendamise meetmeid või hinnanguid.
German: Es gab keine Berichte darüber ob ein Patient aufgrund dieser Ereignisse die Behandlung abgebrochen hat.
Estonian: Antud juhtumitega seoses ei katkestanud ükski patsient ravi.
German: Zum Zeitpunkt der Zwischenanalyse der Studie CS11 waren 61 von 65 Patienten (94 %) am Leben.
Estonian: Uuringu CS11 vaheanalüüsi ajal oli 65 patsiendist 61 (94%) elus.
German: In der 53-wöchigen Studie mit intrathekaler Applikation, die an Cynomolgen durchgeführt wurde, wurden nach Dosisstärken bis zum 14-fachen der empfohlenen jährlichen klinischen Erhaltungsdosis keine toxischen Wirkungen festgestellt.
Estonian: 53-nädalases intratekaalse annustamise uuringus Cynomolgus-makaakidega ei esinenud toksilisi toimeid annusetasemetel, mis ületasid kuni 14-kordselt soovitatavat iga-aastast kliinilist säilitusannust.
German: In Studie CS11 erhielten alle Patienten Spinraza mit einerBehandlungsdauer von 65 bis 592 Tagen (Median von 289 Tagen) zum Zeitpunkt der Zwischenanalyse.
Estonian: Uuringus CS11 said kõik patsiendid Spinrazat, kusjuures vaheanalüüsi ajal oli ravi pikkus 65 kuni 592 päeva (mediaan 289 päeva).
German: Bei einem anhaltend erhöhten Proteingehalt des Urins sollte eine weitere Abklärung erwogen werden.
Estonian: Püsiva suurenenud valgusisalduse korral tuleb kaaluda täiendavat hindamist.
German: In Toxizitätsstudien an Tieren wurden keine Effekte auf die männliche oder weibliche Fertilität beobachtet (siehe Abschnitt 5.3).
Estonian: Toksilisuse uuringutes loomadega mõju isas- või emasloomade fertiilsusele ei täheldatud (vt lõik 5.3).
German: In Teil 1 der Studie wurden die Patienten für eine mediane Dauer von 302 Tagen beobachtet.
Estonian: Uuringu 1. osas oli patsientide jälgimisperioodi mediaanaeg 302 päeva.
German: Einige Nebenwirkungen, die häufig in Zusammenhang mit einer Lumbalpunktion auftreten (z. B. Kopfschmerz und Rückenschmerzen), konnten bei dem mit Spinraza behandelten Säuglings-Kollektiv aufgrund der in dieser Altersgruppe begrenzten Möglichkeiten der Kommunikation nicht bewertet werden.
Estonian: Mõningaid sageli lumbaalpunktsiooniga seostatavaid kõrvaltoimeid (nt peavalu ja seljavalu) ei olnud võimalik hinnata Spinraza'ga ravitud imikute populatsioonis tulenevalt eakohasest suhtlusvõime piiratusest.
German: Wenn es klinisch angezeigt ist, wird eine Urinuntersuchung auf Protein (vorzugsweise mit einer Probe des ersten Morgenurins) empfohlen.
Estonian: Kui see on kliiniliselt näidustatud, on soovitatav kontrollida valgu esinemist uriinis (eelistatult esimeses hommikuses uriinis).
German: Die empfohlene Dosis beträgt 12 mg (5 ml) pro Anwendung.
Estonian: Soovitatav annus on 12 mg (5 ml) manustamiskorra kohta.
German: 5 ml in einer Durchstechflasche aus Typ I-Glas mit Bromobutyl-Gummistopfen, Aluminiumversiegelung und Kunststoffkappe.
Estonian: 5 ml ravimit I tüüpi klaasist viaalis bromobutüülkummist punnkorgi, alumiiniumümbrise ja plastkattega.
German: Spinraza enthält weniger als 1 mmol (23 mg) Natrium pro Dosis.
Estonian: Üks Spinraza annus sisaldab vähem kui 1 mmol (23 mg) naatriumi.
German: Wenn keine Kühlung verfügbar ist, kann Spinraza in der Originalverpackung lichtgeschützt und bei bis zu 30°C für bis zu 14 Tage aufbewahrt werden.
Estonian: Külmkapi puudumisel võib Spinraza't hoida kuni 14 päeva originaalpakendis, valguse eest kaitstult, temperatuuril kuni 30°C.
German: Die Analyse schloss 28 Patienten ein, die ihre erste Dosis in Studie CS2 erhielten und dann in die Verlängerungsphase, Studie CS12, übernommen wurden.
Estonian: Analüüs hõlmas 28 patsienti, kes said esimese annuse uuringus CS2 ja jätkasid siis jätkufaasis, uuringus CS12.
German: In Studie CS11 wurden Patienten im Säuglingsalter und Patienten mit späterem Krankheitsbeginn eingeschlossen, darunter Patienten, die die Studien CS3B, CS4 und CS12 abgeschlossen hatten.
Estonian: Uuringusse CS11 olid kaasatud imikud ja hilisema algusega patsiendid, sealhulgas need, kes olid läbinud uuringud CS3B, CS4 ja CS12.
German: Der CHMP ist auf der Grundlage der wissenschaftlichen Schlussfolgerungen für Nusinersen der Auffassung, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis des Arzneimittels/der Arzneimittel, das/die Nusinersen enthält/enthalten, vorbehaltlich der vorgeschlagenen Änderungen der Produktinformation, unverändert ist.
Estonian: Nusinerseeni kohta tehtud teaduslike järelduste põhjal on inimravimite komitee arvamusel, et nusinerseeni sisaldava(te) ravimpreparaadi (ravimpreparaatide) kasulikkuse ja riski suhe jääb samaks, kui ravimiteabes tehakse soovitatud muudatused.
German: Ihr Arzt wird Ihnen sagen, wie lange Sie oder Ihr Kind mit Spinraza behandelt werden müssen.
Estonian: Teie arst ütleb teile, kui kaua teile või teie lapsele on vaja Spinraza't manustada.
German: Bei vier Patienten (2 SMN2-Kopien) war eine respiratorische kontinuierliche Intervention für > 6 Stunden/Tag an ≥ 7 aufeinanderfolgenden Tagen erforderlich; bei allen wurde eine Beatmungsunterstützung während einer akuten reversiblen Krankheit initiiert.
Estonian: Neli patsienti (2 SMN2 koopiat) vajasid respiratoorset sekkumist > 6 tunni päevas pidevalt ≥ 7 päeva jooksul, kellel kõigil alustati ägeda pöörduva haiguse ajal ventilatsioonitoetust.
German: Alle Patienten konnten bei der letzten Bewertung nuckeln und schlucken, wobei 22 der Säuglinge (88 %) die Höchstpunktzahl der HINE, Abschnitt 1 erreichten.
Estonian: Kõigil patsientidel oli viimase hindamise ajal võime imeda ja neelata, 22 (88%) imikul saavutati HINE-i 1. jao järgi maksimaalne näitaja.
German: In Toxizitätsstudien (14 Wochen und 53 Wochen) mit wiederholter intrathekaler Applikation bei juvenilen Cynomolgen erwies sich Nusinersen als gut verträglich.
Estonian: Korduvtoksilisuse uuringutes (14 nädalat ja 53 nädalat) talusid noored Cynomolgus-makaagid nusinerseeni intratekaalset manustamist hästi.
German: Nusinersen ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das den Anteil des Einschlusses von Exon 7 in die Messenger-Ribonukleinsäure (mRNA)-Transkripte des Survival Motor Neuron 2 (SMN2) erhöht, indem es an eine intronische Splice Silencing Site (ISS-N1) im Intron 7 auf der Prä-MessengerRibonukleinsäure (prä-mRNA) von SMN2 bindet.
Estonian: Nusinerseen on antisenss-oligonukleotiid (ASO), mis suurendab 7. eksoni osakaalu ellujäämise motoneuroni 2 (survival motor neuron 2, SMN2) informatsiooniribonukleiinhappe (mRNA) transkriptides, seondudes introni splaissi vaigistamissaidiga (intronic splice silencing site, ISS-N1), mis asub SMN2 eellas-informatsiooniribonukleiin-happe (pre-mRNA) 7. intronis.
German: Anteil an Patienten, welche die vorab festgelegten Kriterien für Responder mit motorischen Meilensteinen erreichten (HINE Abschnitt 2)4,5
Estonian: Eelnevalt ravivastusena määratletud motoorse arengutähise kriteeriumid saavutanute osakaal (HINE 2. jaotis)4,5
German: Die populationspharmakokinetische Analyse deutet darauf hin, dass die ethnische Zugehörigkeit wahrscheinlich keinen Einfluss auf die Pharmakokinetik von Nusinersen hat.
Estonian: Populatsiooni farmakokineetilise analüüsi kohaselt rass tõenäoliselt nusinerseeni farmakokineetikat ei mõjuta.
German: Das mediane Lebensalter beim Screening lag bei 3 Jahren und das mediane Alter bei Beginn der klinischen Anzeichen und Symptome der SMA bei 11 Monaten.
Estonian: Mediaanne vanus skriinimisel oli 3 aastat ja mediaanne vanus SMA kliiniliste tunnuste ja sümptomite tekkimisel oli 11 kuud.
German: Bei Patienten mit Bewusstseinsstörungen ist eine Untersuchung auf einen Hydrozephalus in Betracht zu ziehen.
Estonian: Teadvuse hägustumisega patsientidel tuleb kaaluda hüdrotsefaalia esinemise võimalust.
German: Im Falle einer Überdosierung sollte eine unterstützende medizinische Behandlung durchgeführt und Rücksprache mit einem Arzt gehalten werden; der klinische Zustand des Patienten sollte engmaschig überwacht werden.
Estonian: Üleannustamise korral tuleb rakendada toetavat ravi, sealhulgas pidada nõu tervishoiuspetsialistiga ja jälgida hoolikalt patsiendi kliinilist seisundit.
German: Zum Zeitpunkt der Zwischenanalyse waren alle 25 Patienten (2 SMN2-Genkopien, n=15; 3 SMN2-Genkopien, n=10) ohne permanente Beatmung am Leben.
Estonian: Vaheanalüüsis olid kõik 25 patsienti (2 SMN2 geenikoopiat, n = 15; 3 SMN2 geenikoopiat, n = 10) elus ilma püsiva ventilatsioonita.
German: • Überempfindlichkeit (eine allergische oder allergie-ähnliche Reaktion, die mit einem Anschwellen des Gesichts, der Lippen oder der Zunge sowie mit Ausschlag oder Juckreiz verbunden sein kann)
Estonian: • Ülitundlikkusreaktsioon (allergiline või allergiasarnane reaktsioon, millega võib kaasneda näo,
German: Zwei Patienten, die zuvor nicht ohne Hilfe gehfähig waren (SMA Typ III) sowie ein nicht gehfähiger Patient (Typ II), erlangten die Fähigkeit unabhängig zu gehen.
Estonian: Kaks varasemalt iseseisva kõndimisvõimeta ambulatoorset patsienti (III tüüp) saavutasid iseseisva kõndimisvõime ja üks mitteambulatoorne patsient (II tüüp) saavutas iseseisva kõndimisvõime.
German: Einreichung der Studienergebnisse: Q2 2024
Estonian: Uuringutulemused esitatakse Q2