FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Dutch: Het primaire eindpunt was het percentage patiënten dat verbetering vertoonde in één of meer categorieën van motorische mijlpalen (volgens sectie 2 van het Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE): een toename van ≥ 2 punten (of maximale score) op vermogen te schoppen of dingen bewust vast te pakken, óf een toename van ≥ 1 punt op de motorische mijlpalen met betrekking tot hoofdbewegingen, rollen, zitten, kruipen, staan, of lopen).
Estonian: Esmane tulemusnäitaja oli patsientide osakaal, kelle motoorsed arengutähised ühes või mitmes kategoorias paranesid (HINE 2. jaotise kohaselt: löömise või tahtelise haaramise võime suurenemine ≥ 2 punkti võrra [või maksimaalne skoor] VÕI motoorsete arengutähiste [nagu pea liigutamine, keha pööramine, istumine, roomamine, seismine või kõndimine] suurenemine ≥ 1 punkti võrra).
Dutch: Het onderzoek CS3B (ENDEAR) was een gerandomiseerd, dubbelblind fase 3-onderzoek met een controle bestaande uit een schijnbehandeling (sham), uitgevoerd bij 121 symptomatische zuigelingen ≤ 7 maanden oud bij wie SMA was vastgesteld (symptomen deden zich voor het eerst voor op een leeftijd jonger dan 6 maanden).
Estonian: Uuring CS3B (ENDEAR) oli III faasi randomiseeritud topeltpime imiteeriva protseduuriga kontrollrühmaga uuring, mis viidi läbi 121 sümptomaatilisel imikul vanuses ≤ 7 kuud, kellel oli diagnoositud SMA (sümptomid tekkisid enne 6-kuuseks saamist).
Dutch: Er werden verbeteringen van de motorische functie waargenomen bij patiënten die Spinraza bleven gebruiken na onderzoek CS3B en bij patiënten die de behandeling met Spinraza inzetten in onderzoek CS11 (figuur 3).
Estonian: Motoorse funktsiooni paranemist täheldati uuringu CS3B patsientidel, kes jätkasid Spinrazaga, samuti patsientide puhul, kes alustasid Spinrazaga uuringus CS11 (joonis 3), kusjuures suurimat kasu täheldati varem ravi alustanud patsientidel.
Dutch: Elke injectieflacon van 5 ml bevat nusinersen-natrium overeenkomend met 12 mg nusinersen (2,4 mg/ml).
Estonian: Üks 5 ml viaal sisaldab naatriumnusinerseeni koguses, mis vastab 12 mg nusinerseenile (2,4 mg/ml).
Dutch: Τηλ: +30 210 8771500
Estonian: Genesis Pharma SA Τηλ: +30 210 8771500
Dutch: Als de injectieflacon niet wordt geopend en de oplossing niet wordt gebruikt, dient de injectieflacon terug in de koelkast te worden geplaatst.
Estonian: Kui viaal jääb avamata ja lahus kasutamata, tuleb see külmkappi tagasi panna.
Dutch: Calciumchloridedihydraat Magnesiumchloridehexahydraat Natriumhydroxide (voor aanpassing pH) Zoutzuur (voor aanpassing pH) Water voor injectie
Estonian: Kaltsiumkloriiddihüdraat Magneesiumkloriidheksahüdraat Naatriumhüdroksiid (pH reguleerimiseks) Vesinikkloriidhape (pH reguleerimiseks) Süstevesi
Dutch: onderhoudsdoses tot een 1,4- tot 3-voudige concentratie, en bereikten binnen ongeveer 24 maanden een steady state.
Estonian: Tserebrospinaalvedeliku keskmised minimaalsed nusinerseeni kontsentratsioonid akumuleerusid pärast mitme küllastus- ja säilitusannuse manustamist ligikaudu 1,4- kuni 3-kordseks ja saavutasid tasakaaluseisundi ligikaudu 24 kuu jooksul.
Dutch: De gemiddelde totale score bedroeg 13,8 (SD 3,09) op dag 253 en 15,7 (SD 1,92) op dag 1050.
Estonian: Keskmine üldskoor oli 253. päeval 13,8 (standardhälve 3,09) ja 1050. päeval 15,7 (standardhälve 1,92).
Dutch: Trombocytopenie en afwijkingen in de coagulatie, waaronder acute, ernstige trombocytopenie, zijn waargenomen na toediening van andere subcutaan of intraveneus toegediende antisense oligonucleotiden.
Estonian: Pärast teiste subkutaanselt või intravenoosselt manustatavate antisenss-oligonukleotiidide manustamist on täheldatud trombotsütopeeniat ja hüübimishäireid, kaasa arvatud äge raske trombotsütopeenia.
Dutch: Spinraza 12 mg oplossing voor injectie nusinersen
Estonian: Spinraza 12 mg süstelahus nusinersenum Intratekaalne
Dutch: Uitgestelde of gemiste doses
Estonian: Annuste vahelejäämine või edasilükkamine
Dutch: Bij de patiënten in dit onderzoek werd het hoogstwaarschijnlijk geacht dat zij SMA-type I zouden ontwikkelen.
Estonian: Selles uuringus osalenud patsientidel tekkis kõige tõenäolisemalt I tüüpi SMA.
Dutch: Uit in-vitro-onderzoeken is gebleken dat nusinersen geen inductor of remmer van CYP450-gemedieerd metabolisme is.
Estonian: In vitro uuringute kohaselt nusinerseen ei indutseeri ega inhibeeri CYP450 poolt vahendatud metabolismi.
Dutch: • Ernstige infectie die verband houdt met de ruggenprik (bijv. hersenvliesontsteking)
Estonian: • Lumbaalpunktsiooniga seotud tõsine infektsioon (nt meningiit)
Dutch: Van andere producten uit dezelfde groep geneesmiddelen als Spinraza is aangetoond dat ze invloed hebben op de cellen in het bloed die het bloed helpen stollen.
Estonian: Spinraza'ga samasse rühma kuuluvate teiste ravimite kasutamisel on täheldatud kahjustavat mõju verehüübimises osalevatele vererakkudele.
Dutch: Patiënten in de sham-controlegroep
Estonian: Imiteeriva kontrollrühma patsiendid
Dutch: Trombocytopenie en afwijkingen in de coagulatie
Estonian: Trombotsütopeenia ja hüübimishäired
Dutch: Indien dit klinisch is geïndiceerd, wordt aanbevolen om vóór de toediening vanSpinraza laboratoriumonderzoek van bloedplaatjes en coagulatie uit te voeren.
Estonian: Enne Spinraza manustamist on soovitatav laboratoorselt kontrollida trombotsüüte ja hüübimisnäitajaid, kui see on kliiniliselt näidustatud.
Dutch: Het percentage patiënten dat klinische manifestatie van SMA ontwikkelde werd bepaald onder de patiënten die bij de tussentijdse analyse het bezoek op dag 700 hadden gehad (n=16).
Estonian: Patsientide seas, kes jõudsid vaheanalüüsis 700. päeva visiidini (n = 16), hinnati nende patsientide osakaalu, kellel tekkis kliiniliselt avaldunud SMA.
Dutch: Secundaire eindpunten, waaronder functionele maatstaven en het bereiken van motorische mijlpalen volgens de WHO, werden formeel statistisch getest en staan in Tabel 3.
Estonian: Tabelis 3 on kirjeldatud formaalselt statistiliselt testitud teisesed tulemusnäitajad, sealhulgas funktsioonide mõõtmistulemused ja Maailma Terviseorganisatsiooni (WHO) motoorsete arengutähiste saavutamine.
Dutch: Bij de patiënten in dit onderzoek werd het hoogstwaarschijnlijk geacht dat zij SMAtype II of III zouden ontwikkelen.
Estonian: Selles uuringus osalenud patsientidel tekkis kõige tõenäolisemalt II või III tüüpi SMA.
Dutch: Aan het einde van onderzoek CS3B werden 89 patiënten (Spinraza: n=65; sham-controle: n=24) in onderzoek CS11 (SHINE) opgenomen om langdurige opvolging van deze patiënten mogelijk te maken.
Estonian: Et võimaldada nende patsientide pikaajalist jälgimist, kaasati uuringu CS3B lõpus uuringusse CS11 (SHINE) 89 patsienti (Spinraza: n = 65; platseebokontroll: n = 24).
Dutch: 19,7% (95%-BI: 10,9 - 31,3) p=0,0811
Estonian: 19,7% (95% usaldusvahemik: p = 0,0811
Dutch: Er werd een aanhoudende verbetering gezien bij patiënten met SMA-type II die een gemiddelde verbetering van de HFMSEscore ten opzichte van de uitgangssituatie hadden van 5,1 (SD 4,05; n=11) op dag 253 en 9,1 (SD 6,61; n=9) op dag 1050.
Estonian: II tüüpi SMA-ga patsientidel täheldati püsivat paranemist: nende ravieelse HFMSE-skoori keskmine paranemine oli 253. päeval 5,1 (standardhälve 4,05, n = 11) ja 1050. päeval 9,1 (standardhälve 6,61, n = 9).
Dutch: Presymptomatische zuigelingen
Estonian: Presümptomaatilised imikud
Dutch: 4,2 (95%-BI: 3,4 - 5,0) p=0.00000016
Estonian: 4,2 (95% usaldusvahemik: p = 0,00000016
Dutch: Natriumdiwaterstoffosfaatdihydraat Dinatriumfosfaat
Estonian: Naatriumdivesinikfosfaatdihüdraat Dinaatriumvesinikfosfaat Naatriumkloriid
Dutch: - Elke injectieflacon van 5 ml bevat nusinersen-natrium, wat overeenkomt met 12 mg nusinersen.
Estonian: - Üks 5 ml viaal sisaldab naatriumnusinerseeni koguses, mis vastab 12 mg nusinerseenile.
Dutch: Percentage bij wie een verslechtering van 4 punten werd bereikt Percentage met verbetering, in welke mate dan ook
Estonian: 4-punktilise halvenemiseni jõudnute osakaal
Dutch: Neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige.
Estonian: • Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
Dutch: 56,8% (95%-BI: 45,6 - 68,1) P=0,00065
Estonian: 56,8% (95% usaldusvahemik: P = 0,00065
Dutch: De gemiddelde totale score bedroeg 49,8 (SD 12,46) op dag 253 en 52,6 (SD 12,78) op dag 1050.
Estonian: Keskmine üldskoor oli 253. päevaks 49,8 (standardhälve 12,46) ja 1050. päevaks 52,6 (standardhälve 12,78).
Dutch: Het gebruik van echoscopie of andere beeldvormingstechnieken als hulpmiddel bij de intrathecale toediening van Spinraza kan worden overwogen naar het oordeel van de arts.
Estonian: Vastavalt arsti äranägemisele saab Spinraza intratekaalsel manustamisel kaaluda assisteeriva vahendina ultraheli või muude piltuuringutehnikate kasutamist.
Dutch: Spinraza is niet onderzocht bij patiënten met leverinsufficiëntie.
Estonian: Spinraza kasutamist maksakahjustusega patsientidel ei ole uuritud.
Dutch: 3,9 (95%-BI: 3,0 - 4,9) p = 0,0000001
Estonian: 3,9 (95% usaldusvahemik: p = 0,0000001
Dutch: Bij patiënten met SMA-type II werd de Upper Limb Module-test uitgevoerd met een gemiddelde verbetering van 1,9 (SD 2,68; n=11) op dag 253 en 3,5 (SD 3,32; n=9) op dag 1050.
Estonian: II tüüpi SMA-ga patsientidel läbi viidud ülajäsemete mooduli testi kohaselt oli keskmine paranemine 253. päevaks 1,9 (standardhälve 2,68, n = 11) ja 1050. päevaks 3,5 (standardhälve 3,32, n = 9).
Dutch: Alle patiënten die Spinraza ontvingen, waren in leven ten tijde van de vroegtijdige beëindiging van deel 1.
Estonian: Kõik patsiendid, kes said Spinrazat, olid 1. osa ennetähtaegsel lõpetamisel elus, kuid üks kontrollrühma patsient suri 289. uuringupäeval.
Dutch: -1,0 (95%-BI: -2,5 - 0,5)
Estonian: usaldusvahemik: -2,5; 0,5)
Dutch: Deze bijwerkingen zijn, onder andere, hoofdpijn, braken en rugpijn.
Estonian: Kõrvaltoimeteks võivad olla peavalud, oksendamine ja seljavalu.
Dutch: De injectieflacon met Spinraza dient voorafgaand aan toediening te worden geïnspecteerd op deeltjes.
Estonian: Spinraza viaalis tuleb enne manustamist kontrollida nähtavate osakeste puudumist.
Dutch: In figuur 3 wordt een vergelijking getoond van het bereiken van motorische mijlpalen door patiënten met symptomatische SMA die zich voor het eerst op zuigelingenleeftijd manifesteerde, en presymptomatische SMA.
Estonian: Motoorsete arengutähiste saavutamise võrdlus sümptomaatilise imikueas tekkinud SMA-ga ja presümptomaatilise SMA-ga patsientidel on esitatud joonisel 3.
Dutch: Hydrocefalus
Estonian: Immunogeensus
Dutch: Bij patiënten met SMA-type III werd een gemiddelde verbetering van de HFMSE-score ten opzichte van de uitgangssituatie waargenomen van 1,3 (SD 1,87; n=16) op dag 253 en 1,2 (SD 4,64; n=11) op dag 1050.
Estonian: III tüüpi SMA-ga patsientidel paranes ravieelne HFMSE skoor 253. päevaks 1,3 võrra (standardhälve 1,87, n = 16) ja 1050. päevaks 1,2 võrra (standardhälve 4,64, n = 11).
Dutch: De mediane tijd tot overlijden of permanente beademing bedroeg 50,9 weken vanaf het inzetten van de behandeling met Spinraza in onderzoek CS11.
Estonian: Pärast ravi alustamist Spinrazaga uuringus CS11 oli mediaanaeg surmani või püsiva ventilatsioonini 50,9 nädalat.
Dutch: Op dag 700 voldeden 7 van de 11 patiënten (64%) met 2 kopieën van het SMN2-gen en 0 van de 5 patiënten (0%) met 3 kopieën van het SMN2-gen aan de in het protocol gedefinieerde criteria voor klinische manifestatie van SMA.
Estonian: 11-st (64%), kellel oli 2 SMN2 geenikoopiat, ja 0 patsienti 5-st (0%), kellel oli 3 SMN2 koopiat, kliiniliselt avaldunud SMA protokollis määratletud kriteeriumidele, kuid nende patsientide kaal suurenes ja nad saavutasid WHO tähised, mis ei olnud kooskõlas I tüübi SMA-ga.
Dutch: Gebruik dit geneesmiddel niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum.
Estonian: Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud karbil pärast „Kõlblik kuni".
Dutch: Inhoud van de verpakking en overige informatie Welke stoffen zitten er in dit middel?
Estonian: Pakendi sisu ja muu teave Mida Spinraza sisaldab
Dutch: 6Gebaseerd op log-ranktest, gestratificeerd naar duur van de ziekte.
Estonian: 6 Haiguse kestuse järgi stratifitseeritud logaritmilise astaktesti põhjal
Dutch: Stop niet met de behandeling met Spinraza tenzij uw arts zegt dat u met de behandeling moet stoppen.
Estonian: Ravi Spinraza'ga võite lõpetada vaid sel juhul, kui arst on seda teile soovitanud.
Dutch: 0,5 (95%-BI: -0,6 - 1,6)
Estonian: usaldusvahemik: -0,6; 1,6)
Dutch: Er bestaat een risico op bijwerkingen die voorkomen nadat dit middel is toegediend via een lumbaalpunctie of ruggenprik (zie rubriek 3).
Estonian: Pärast Spinraza manustamist lumbaalpunktsiooni teel esineb oht kõrvaltoimete tekkeks (vt lõik 3).
Dutch: Indiening van onderzoeksresultaten: april 2023
Estonian: Uuringutulemused esitatakse aprillis
Dutch: Neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige voordat u of uw kind dit middel toegediend krijgt.
Estonian: Kui te ei ole kindel, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega, enne kui teile või teie lapsele manustatakse Spinraza't.
Dutch: Spinraza wordt gebruikt voor het behandelen van een genetische aandoening met de naam spinale spieratrofie (‘spinal muscular atrophy' - SMA).
Estonian: Spinraza't kasutatakse geneetilise haiguse spinaalse lihasatroofia (SMA) raviks.
Dutch: De farmacokinetiek van een enkele dosis en meerdere doses nusinersen, toegediend via intrathecale injectie, zijn vastgesteld bij pediatrische patiënten die met SMA waren gediagnosticeerd.
Estonian: Lastel, kellel oli diagnoositud SMA, määrati kindlaks intratekaalse süstega manustatud nusinerseeni farmakokineetika ühe ja mitme annuse manustamisel.
Dutch: Van de uitgangssituatie tot onderzoeksdag 304 in onderzoek CS11 werd een verdere verbetering van de mediane totale motorische-functiemijlpaal (HINE sectie 2) (2,1; SD 4,36; n=22) en de CHOP INTEND-scores (4,68; SD 3,993; n=22) waargenomen.
Estonian: jagu) (2,1; SD 4,36; n = 22) ja CHOP INTENDi (4,68; SD 3,993, n = 22) näitajate paranemist.
Dutch: De behandeling moet worden voortgezet zolang de patiënt er baat bij heeft.
Estonian: Ravi tuleb jätkata, kuni sellest on patsiendile kasu.
Dutch: Dit vervangt het ontbrekende eiwit, waardoor de symptomen van de ziekte worden verlicht.
Estonian: See asendab puuduva valgu, leevendades seeläbi haiguse sümptomeid.
Dutch: Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Spinraza te waarborgen?
Estonian: Mis meetmed võetakse, et tagada Spinraza ohutu ja efektiivne kasutamine?
Dutch: De Europese Commissie heeft op 30 mei 2017 een in de hele Europese Unie geldige vergunning voor het in de handel brengen van Spinraza verleend.
Estonian: Euroopa Komisjon andis Spinraza müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidus, 30. mail 2017.
Dutch: Hoewel het geneesmiddel niet is getest bij patiënten met de ernstigste en lichtste vormen van SMA, wordt verwacht dat het bij deze patiënten vergelijkbare voordelen zal opleveren.
Estonian: Kuigi ravimit ei ole uuritud spinaalse lihasatroofia kõige raskemate ja kergemate vormidega patsientidel, eeldatakse siiski sarnaste kasulike toimete saavutamist ka nendel patsientidel.
Dutch: In zijn beoordeling erkende het Europees Geneesmiddelenbureau de ernst van de aandoening en de dringende behoefte aan effectieve behandelingen.
Estonian: Oma hinnangus mõistis Euroopa Ravimiamet haiguse rasket olemust ja edasilükkamatut vajadust efektiivsete ravimeetodite järele.
Dutch: Spinraza nusinersen
Estonian: Spinraza nusinerseen
Dutch: Overige informatie over Spinraza
Estonian: Muu teave Spinraza kohta
Dutch: De aandoening houdt verband met een defect op chromosoom 5q en de symptomen beginnen meestal kort na de geboorte.
Estonian: Haigus on seotud defektiga 5. kromosoomi pikas õlas (5q) ja tavaliselt hakkavad sümptomid tekkima üsna pea pärast sündimist.
Dutch: Het SMN-eiwit is gemaakt van twee genen, SMN1 en SMN2.
Estonian: SMN-valku toodetakse kahe geeni põhjal - SMN1 ja SMN2.
Dutch: De eerste dosis moet na 2, 4 en 9 weken worden gevolgd door nog 3 doses en elke 4 maanden daarna door één dosis.
Estonian: annust vastavalt 2, 4 ja 9 nädalat hiljem ning seejärel tuleb jätkata ravimi manustamist ühe annuse kaupa iga 4 kuu järel.
Dutch: De meest voorkomende bijwerkingen van Spinraza (die bij meer dan 1 op de 10 personen kunnen optreden) zijn hoofdpijn, rugpijn en braken.
Estonian: Spinraza kõige sagedamad kõrvalnähud (võivad esineda enam kui 1 patsiendil 10st) on peavalu, seljavalu ja oksendamine.
Dutch: Het Geneesmiddelenbureau heeft derhalve geconcludeerd dat de voordelen van Spinraza groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd Spinraza voor gebruik in de EU goed te keuren.
Estonian: Inimravimite komitee otsustas, et Spinraza kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas ravimi kasutamise Euroopa Liidus heaks kiita.
Dutch: Bij baby's konden niet alle bijwerkingen worden beoordeeld, aangezien niet met de baby's gecommuniceerd kon worden.
Estonian: Vastsündinutel ei saanud hinnata teatud kõrvalnähtusid, sest nad ei ole võimelised neist teatama.
Dutch: Waarom is Spinraza goedgekeurd?
Estonian: Miks Spinraza heaks kiideti?
Dutch: De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Spinraza is te vinden op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Estonian: Harvikravimite komitee arvamuse kokkuvõte Spinraza kohta on ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Dutch: Na één jaar behandeling vertoonde 51% van de baby's die Spinraza kregen (37 van de 73) vooruitgang bij het ontwikkelen van hoofdbewegingen, rollen, zitten, kruipen, staan en lopen, terwijl bij geen van de baby's die placebo kregen vergelijkbare vooruitgang werd waargenomen.
Estonian: Üheaastase ravi järel täheldati 51% Spinrazat saanud lastest (37 last 73st) pea hoidmise, pööramise, istumise, roomamise, seismise ja kõndimise arengut, samas kui sarnast arengut ei täheldatud ühelgi platseebot saanud lapsel.
Dutch: De aanbevolen dosis is 12 mg (één flacon) en moet zo spoedig mogelijk worden toegediend nadat de SMA bij de patiënt is vastgesteld.
Estonian: Soovitatav annus on 12 mg (üks viaal), mis tuleb manustada võimalikult kiiresti pärast spinaalse lihasatroofia diagnoosimist patsiendil.
Dutch: Spinraza bevat de werkzame stof nusinersen.
Estonian: Spinraza sisaldab toimeainena nusinerseeni.
Dutch: Het geneesmiddel is verkrijgbaar als oplossing voor injectie in flacons van 12 mg.
Estonian: Ravimit turustatakse süstelahusena 12 mg viaalides.
Dutch: Van deze bijwerkingen wordt aangenomen dat ze worden veroorzaakt door de injecties in het ruggenmerg die worden gebruikt om het geneesmiddel toe te dienen.
Estonian: Need kõrvalnähud arvatakse olevat tingitud ravimi manustamiseks kasutatavatest seljasüstidest.
Dutch: Daarnaast leefden de meeste met Spinraza behandelde baby's langer en hadden ze later ademhalingsondersteuning nodig dan de baby's die placebo kregen.
Estonian: Peale selle elas enamik Spinrazaga ravitud vastsündinuid kauem ja vajadus hingamisaparaadi järele tekkis neil hiljem kui platseebot saanud vastsündinutel.
Dutch: Uit één hoofdstudie onder 121 baby's (met een gemiddelde leeftijd van 7 maanden) met SMA bleek dat Spinraza werkzaam is voor het verbeteren van de mobiliteit in vergelijking met een placebo (schijninjectie).
Estonian: Ühes põhiuuringus, kus osales 121 spinaalse lihasatroofiaga vastsündinut (kelle keskmine vanus oli 7 kuud), tõendati Spinraza efektiivsust liikumisvõime parandamisel võrreldes platseeboga (toimeaineta süstiga).
Dutch: Er is aangetoond dat Spinraza leidt tot klinisch relevante verbeteringen bij jonge kinderen met ziekte van verschillende ernst.
Estonian: Spinrazaga on tõendatud kliiniliselt tähenduslik paranemine haiguse erinevate raskusastmetega väikelastel.
Dutch: Het bedrijf dat Spinraza op de markt brengt zal lopende studies naar de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van het geneesmiddel afronden bij patiënten die symptomen van SMA vertonen en patiënten die nog geen symptomen vertonen.
Estonian: Spinrazat turustav ettevõte viib lõpuni ravimi pikaajalise ohutuse ja efektiivsuse uuringud spinaalse lihasatroofia sümptomitega ja veel sümptomiteta patsientidel.
Dutch: De bijwerkingen werden als beheersbaar beschouwd, waarbij de meeste bijwerkingen verband hielden met de manier waarop het geneesmiddel wordt toegediend.
Estonian: Kõrvalnähte peeti ohjatavateks, kusjuures enamik kõrvalnähte on seotud ravimi manustamisviisiga.
Dutch: Het is niet bedoeld als praktisch advies voor het gebruik van Spinraza.
Estonian: Hindamisaruandes ei anta Spinraza kasutamise praktilisi nõuandeid.
Dutch: Aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die professionele zorgverleners en patiënten in acht moeten nemen voor een veilig en doeltreffend gebruik van Spinraza, zijn ook opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Estonian: Spinraza ohutu ja efektiivse kasutamise soovitused ja ettevaatusmeetmed tervishoiutöötajatele ja patsientidele on samuti lisatud ravimi omaduste kokkuvõttesse ja pakendi infolehele.
Dutch: Aangezien het aantal patiënten met SMA klein is, wordt de ziekte als ‘zeldzaam' beschouwd en werd Spinraza op 2 april 2012 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Estonian: Et spinaalse lihasatroofiaga patsientide arv on väike ja see haigus esineb harva, nimetati Spinraza 2. aprillil 2012 harvikravimiks.
Dutch: Dit document is een samenvatting van het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor Spinraza.
Estonian: See on ravimi Spinraza Euroopa avaliku hindamisaruande kokkuvõte.
Dutch: Het volledige EPAR en de samenvatting van het risicobeheerplan voor Spinraza zijn te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Estonian: Euroopa avaliku hindamisaruande täistekst Spinraza kohta on ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Dutch: Spinraza is een synthetische antisense oligonucleotide (een soort genetisch materiaal) dat het SMN2gen in staat stelt om eiwit van volledige lengte te produceren, dat normaal kan werken.
Estonian: Spinraza on sünteetiline antisenss oligonukleotiid (geneetilise materjali tüüp), mis võimaldab SMN2 geenil toota täispikkuses valku, mis toimiks normaalselt.
Dutch: Na 15 maanden behandeling liet 57% van de kinderen die Spinraza kregen een verbetering van de mobiliteit zien, vergeleken met 26% van de kinderen die placebo kregen.
Estonian: Pärast 15-kuulist ravi paranes liikumisvõime 57%-l Spinrazat saanud lastest ja 26%-l platseebot saanud lastest.
Dutch: Spinraza is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart door een arts met ervaring in de behandeling van SMA.
Estonian: Spinraza on retseptiravim ja ravi peab alustama spinaalse lihasatroofia ravis kogenud arst.
Dutch: Bij patiënten met SMA ontbreekt het SMN1-gen, maar ze hebben het SMN2-gen, waardoor meestal een kort SMN-eiwit ontstaat dat niet zo goed werkt als een eiwit van volledige lengte.
Estonian: Spinaalse lihasatroofiaga patsientidel puudub SMN1 geen, kuid neil on SMN2 geen, mille põhjal toodetakse valdavalt lühikest SMN-valku, mis ei toimi nii hästi kui täispikkuses valk.
Dutch: Hoe werkt Spinraza?
Estonian: Kuidas Spinraza toimib?
Dutch: Patiënten met SMA hebben een tekort aan een eiwit met de naam ‘survival motor neuron' (SMN-eiwit), dat essentieel is voor motorneuronen (zenuwcellen uit het ruggenmerg die spierbewegingen aansturen) om te overleven en normaal te functioneren.
Estonian: Spinaalse lihasatroofiaga patsientidel puudub valk nimega „motoneuroni ellujäämise valk" (SMN, survival (of) motor neuron), mis on motoneuronite (närvirakud seljaajus, mis reguleerivad lihaste liikumist) ellujäämiseks ja normaalseks funktsioneerimiseks hädavajalik.
Dutch: In een ander onderzoek werd de werkzaamheid van Spinraza beoordeeld bij kinderen van wie de SMA minder ernstig was en in een later stadium (op een gemiddelde leeftijd van 3 jaar) was vastgesteld.
Estonian: Praegu on käimas veel üks uuring, milles uuritakse Spinraza efektiivsust lastel, kellel on kergem spinaalse lihasatroofia vorm ja kelle haigus on diagnoositud hiljem (keskmine vanus 3 aastat).
Dutch: Welke risico's houdt het gebruik van Spinraza in?
Estonian: Mis riskid Spinrazaga kaasnevad?