FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: O uso de preservativos reduz a quantidade de Glybera que poderá ser deixada no organismo da mulher.
Danish: Brug af kondom nedsætter den mængde Glybera, der overføres til kvindens krop.
Portuguese: A lipoproteína lipase (LPL) é uma substância que ocorre naturalmente no organismo (conhecida como uma enzima), que controla o nível de certas gorduras no sangue.
Danish: Lipoproteinlipase (LPL) er et naturligt forekommende stof i kroppen (et enzym), der kontrollerer niveauet af visse fedtstoffer i blodet.
Portuguese: • Orientação relativa à necessidade de administração de imunossupressores antes e após o tratamento
Danish: • Vejledning om nødvendigheden af immunosuppressiv medicinering før og efter behandlingen
Portuguese: Salvo um caso de febre (39,9 °C) que reverteu no espaço de um dia, no estudo CT-AMT-011-01, não ocorreram reações adversas graves relacionadas com Glybera ou a imunossupressão.
Danish: Bortset fra et tilfælde af feber (39,9 °C) i studie CT-AMT-011-01, som forsvandt inden for en dag, var der ingen alvorlige bivirkninger med relation til behandlingen med Glybera eller immunsuppression.
Portuguese: Glybera contém sódio e potássio.
Danish: Glybera indeholder natrium og kalium.
Portuguese: Prazo de validade após a primeira abertura das seringas: 8 horas (se o espaço permitir)
Danish: EXP Holdbarhed i sprøjterne efter første åbning: 8 timer (hvis der er plads).
Portuguese: Ver também secção 3, "Como tomar Glybera".
Danish: Se også afsnit 3 "Sådan får du Glybera".
Portuguese: Deve ter este facto em conta quando conduzir ou utilizar máquinas.
Danish: Vær opmærksom på det, hvis du skal køre bil eller betjene maskiner.
Portuguese: • Informações sobre o procedimento de tratamento com Glybera
Danish: • Information om fremgangsmåden ved behandling med Glybera
Portuguese: No quadro seguinte são apresentados exemplos de esquemas posológicos típicos com base no peso corporal dos doentes:
Danish: Nedenstående tabel indeholder eksempler på typiske dosisskemaer baseret på patientens legemsvægt:
Portuguese: Alipogene tiparvovec é produzido utilizando células de insetos e tecnologia recombinante de baculovírus.
Danish: Alipogentiparvovec produceres ved hjælp af insektceller og rekombinant baculovirus-teknologi.
Portuguese: Alipogene tiparvovec Este medicamento está sujeito a monitorização adicional.
Danish: Alipogentiparvovec Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning.
Portuguese: O Titular da AIM tem de assegurar que o sistema de farmacovigilância apresentado no Módulo 1.8.1. do Pedido de Autorização de Introdução no Mercado está implementado e em funcionamento antes e enquanto o medicamento estiver no mercado.
Danish: Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal sikre, at det lægemiddelovervågningssystem, som er beskrevet i modul 1.8.1 af ansøgningen om markedsføringstilladelse, er på plads og fungerer før og under markedsføringen af lægemidlet.
Portuguese: O seu médico irá ponderar o benefício para si em relação ao risco para o seu bebé de tomar Glybera enquanto estiver grávida.
Danish: Lægen vil afveje fordelene for dig i forhold til risikoen for barnet ved at tage Glybera under graviditeten.
Portuguese: • Não podem ser tratados doentes com risco acrescido de hemorragia (como trombocitopenia) e com doença muscular (como miosite) devido ao grande número de injeções intramusculares necessárias.
Danish: • Patienter med øget blødningsrisiko (såsom trombocytopeni) og muskelsygdom (såsom myositis) må ikke behandles på grund af det store antal intramuskulære injektioner, der er
Portuguese: A dor ou sensibilidade local pode ser controlada por meio de tratamento sintomático, por exemplo, através da administração de analgésicos locais ou sistémicos.
Danish: Lokale smerter eller følsomhed kan behandles symptomatisk med lokale eller systemiske smertestillende midler.
Portuguese: No estudo foram incluídos cinco participantes elegíveis, recebendo todos os participantes alipogene tiparvovec.
Danish: I studiet indgik fem egnede patienter, som alle fik alipogentiparvovec.
Portuguese: O seu médico tratará estes casos da forma adequada.
Danish: Lægen vil behandle dette efter behov.
Portuguese: Os doentes que sofrem de tonturas são aconselhados a não conduzir ou utilizar máquinas.
Danish: Det anbefales, at patienter, der føler sig svimle, undlader at føre motorkøretøj eller betjene maskiner.
Portuguese: Na saliva, o vetor de ADN ainda foi detetável até às 12 semanas; na urina até às 10 semanas e no sémen até às 26 semanas.
Danish: I spyt kunne vektor-DNA fortsat påvises i op til 12 uger, i urin i op til 10 uger og i sæd i op til 26 uger.
Portuguese: As mulheres com potencial para engravidar devem ser aconselhadas a utilizar métodos contracetivos de barreira fiáveis de acordo com as orientações relativas aos imunossupressores durante pelo menos 12 meses a contar da data de início da terapia (9 meses após a cessação dos imunossupressores).
Danish: Kvinder i den fødedygtige alder skal tilrådes at anvende pålidelig barrierekontraception efter retningslinjerne for immunosuppressiva i mindst 12 måneder fra behandlingens start (9 måneder efter ophør med immunosuppressiva).
Portuguese: Glybera só deve ser administrado a doentes com uma massa da proteína LPL de, pelo menos, 5 % do normal.
Danish: Glybera må kun administreres til patienter med en LPL-proteinmasse på mindst 5 % af det normale.
Portuguese: Existe o risco teórico de a administração concomitante do regime imunossupressor levar a a uma persistência mais prolongada do ADN do vírus no soro e também a uma disseminação mais prolongada na saliva, urina e sémen.
Danish: Der er en teoretisk risiko for, at samtidig administration af et immunosuppressivt regime medfører øget persistens af virus-DNA i serum og mere vedvarende udskillelse i spyt, urin og sæd.
Portuguese: Num período de acompanhamento de até 3 anos após o tratamento, observou-se uma tendência decrescente em termos de incidência e gravidade da pancreatite nos 12 doentes com crises múltiplas durante o seu tempo de vida.
Danish: I en opfølgningsperiode på indtil 3 år efter behandlingen var der en faldende tendens i forekomsten og sværhedsgraden af pankreatitis hos de 12 patienter, der havde haft multiple anfald hele livet.
Portuguese: Conforme previsto, todos os animais desenvolveram anticorpos ao invólucro de proteína do AAV.
Danish: Som forventet udviklede alle dyr antistoffer mod AAV-proteinskallen.
Portuguese: Não foram realizados estudos de interação exceto os estudos pré-clínicos e clínicos com micofenolato de mofetil e ciclosporina.
Danish: Der er ikke udført interaktionsstudier bortset fra prækliniske og kliniske studier med mycopheno latmofetil og ciclosporin.
Portuguese: Os efeitos na fertilidade masculina e feminina não foram avaliados nos estudos em animais.
Danish: Effekten på fertiliteten af hanner og hunner er ikke undersøgt i dyreforsøg.
Portuguese: Em caso de sobredosagem, aconselha-se tratamento sintomático e de suporte conforme considerado necessário pelo médico assistente.
Danish: Ved overdosering tilrådes symptomatisk og støttende behandling efter den behandlende læges skøn.
Portuguese: Não foi detetada qualquer resposta das células T à LPL em qualquer indivíduo.
Danish: Der blev ikke påvist T-celle-respons på LPL hos nogen af deltagerne.
Portuguese: Não se verificaram efeitos adversos graves relacionados com o fármaco e não foi observada toxicidade limitante da dose.
Danish: Der var ingen alvorlige lægemiddelrelaterede bivirkninger, og der iagttoges ingen dosisbegrænsende toksicitet.
Portuguese: Aconselha-se a avaliação do perfil de risco de cada indivíduo antes da administração de Glybera.
Danish: Det tilrådes derfor at evaluere risikoprofilen for den enkelte patient inden administration af Glybera.
Portuguese: Os estudos em animais não indicam quaisquer efeitos nefastos na gravidez ou no desenvolvimento embrionário/fetal causados por Glybera (ver secção 5.3).
Danish: Dyreforsøg viser ingen skadelige virkninger med hensyn til graviditet eller embryoets/fostrets udvikling efter anvendelse af Glybera (se pkt.
Portuguese: 1105 BA Amsterdão
Danish: 1105 BA Amsterdam
Portuguese: • É importante que informe o seu médico se tem uma infeção ativa de qualquer tipo antes de tomar os medicamentos que lhe são dados para reduzir as defesas do seu organismo (imunossupressores) e antes de tomar Glybera.
Danish: • Det er vigtigt, at du fortæller det til lægen, hvis du har nogen som helst form for aktiv infektion, inden du tager de immundæmpende lægemidler, du får for at dæmpe din krops immunforsvar, og inden du får Glybera.
Portuguese: No ensaio CT-AMT-011-02 foram também recolhidas fezes.
Danish: I CT-AMT-011-02 blev der desuden indsamlet fæces.
Portuguese: A disseminação foi avaliada nos estudos clínicos através da colheita de saliva, urina e sémen.
Danish: Spredning blev bestemt i kliniske studier ved indsamling af spyt, urin og sæd.
Portuguese: O tratamento com Glybera não elimina as crises de pancreatite aguda.
Danish: Behandling med Glybera eliminerer ikke anfald af akut pankreatitis.
Portuguese: Desconhece-se se Glybera passa para o leite materno.
Danish: Det vides ikke, om Glybera går over i modermælken.
Portuguese: Aquando da notificação de possíveis reações adversas, é necessário incluir o número de lote individual impresso na parte da frente deste cartão.
Danish: Ved indberetning af eventuelle bivirkninger bedes batchnummeret på forsiden af dette kort oplyst.
Portuguese: Glybera só será fornecido se os profissionais de saúde envolvidos no tratamento de um doente tiverem recebido o conjunto de material educacional e se o prescritor confirmar que o doente concorda em participar no registo.
Danish: Glybera må kun udleveres, hvis de sundhedspersoner, der er inddraget i patientens behandling, har modtaget informationspakken, og den ordinerende læge bekræfter, at patienten samtykker i at deltage i registret.
Portuguese: Os doentes tratados não devem doar sangue, órgãos, tecidos e células para transplantes.
Danish: Behandlede patienter må ikke donere blod, organer, væv eller celler til transplantation.
Portuguese: As pessoas que sofrem desta doença têm uma acumulação de níveis de gordura muito elevados no sangue (hiperquilomicronemia).
Danish: Patienter med sygdommen ophober meget store mængder fedtstof i blodet (hyperkylomikronæmi).
Portuguese: Apresente este cartão aos profissionais de saúde (médicos, enfermeiros) aquando da consulta ou hospitalização!
Danish: Vis kortet til sundhedspersonerne (læge, sundhedspersonalet) ved konsultation eller indlæggelse!
Portuguese: O conjunto de material educacional destinado aos profissionais de saúde tem de ser acordado com as Autoridades Nacionais Competentes antes da distribuição e será constituído pelos seguintes componentes: - Informação do medicamento (Resumo das Características do Medicamento, Folheto Informativo do doente e Cartão de Alerta do Doente) - Materiais educacionais destinados aos profissionais de saúde - Materiais educacionais destinados aos doentes - Diário de ocorrências do doente
Danish: Informationspakken til sundhedspersoner skal aftales med de nationale kompetente myndigheder, før den udsendes, og skal bestå af følgende komponenter: - produktinformation (produktresumé, indlægsseddel og patientkort) - informationsmateriale til sundhedspersoner
Portuguese: Doação de células e tecidos
Danish: Celle- og vævsdonation
Portuguese: • Não doar órgãos, sangue ou células
Danish: • oplysning om ikke at donere organer, blod eller celler
Portuguese: Após o tratamento, quatro semanas antes do acasalamento, não foi observada toxicidade materna, fetal e ao nível do desenvolvimento em ratinhos.
Danish: Efter behandling fire uger inden parring iagttoges ingen maternel, føtal eller udviklingsmæssig toksicitet hos mus.
Portuguese: • Orientação para garantir que os doentes recebem o Cartão com Alerta do Doente incluído na embalagem.
Danish: • Vejledning, der sikrer, at patienterne modtager det patientkort, der indgår i pakken.
Portuguese: O estudo CT-AMT-011-03 foi um estudo retrospetivo e prospetivo combinado de doentes que tinham participado nos estudos CT-AMT-10-01, CT-AMT-11-01, CT-AMT-11-02.
Danish: Studie CT-AMT-011-03 var et kombineret retrospektivt og prospektivt studie med patienter, der havde deltaget i studierne CT-AMT-10-01, CT-AMT-11-01, CT-AMT-11-02.
Portuguese: Glybera é administrado como uma série única de injeções intramusculares nas pernas.
Danish: Glybera administreres som en engangsserie af intramuskulære injektioner i benene.
Portuguese: Excetuando o local da injeção, os números de cópias mais elevados de vetor de ADN foram encontrados no fígado e no sangue.
Danish: Bortset fra injektionsstedet blev det største antal vektorDNA-kopier fundet i leveren og blodet.
Portuguese: • Orientações para um manuseamento, administração e eliminação seguros de Glybera
Danish: • Retningslinjer for sikker håndtering, administration og bortskaffelse af Glybera
Portuguese: Desconhece-se se Glybera é excretado no leite humano.
Danish: Det vides ikke, om Glybera udskilles i human mælk.
Portuguese: Não existem dados clínicos disponíveis sobre o efeito de Glybera na fertilidade.
Danish: Der foreligger ingen kliniske data om effekt af Glybera på fertiliteten.
Portuguese: Os elementos do vetor foram escolhidos de forma a promover a expressão do gene da LPL S447X, ao cooptarem o mecanismo de expressão da célula fazendo com que os miócitos produzam o produto da proteína do transgene da LPL S447X sem que o vetor seja capaz de se reproduzir.
Danish: Vektorens elementer er valgt således, at ekspressionen af genet LPL S447X fremmes ved overtagelse af cellens ekspressionsmekanismer, hvorved myocytterne producerer proteinproduktet af transgenet LPL S447X, uden at vektoren selv er i stand til at reproducere sig.
Portuguese: Os frascos para injetável devem ser visualmente inspecionados relativamente a partículas e à cor.
Danish: Hætteglassene undersøges visuelt for partikler og farve.
Portuguese: Um doente desenvolveu mioglobinúria em associação com o aumento da atividade sérica da creatina quinase.
Danish: Én patient udviklede myoglobinuri i forbindelse med forhøjet serumkreatinkinase-aktivitet.
Portuguese: Os níveis de vetor de ADN de Glybera encontrados nas gónadas foram mensuráveis mas inferiores aos de outros órgãos não visados.
Danish: Niveauet af Glybera vektor-DNA i gonaderne var måleligt, men lavere end i andre ikke-målorganer.
Portuguese: • Use métodos contracetivos de barreira, como preservativos, para evitar engravidar durante o tratamento e pelo menos durante 12 meses após o tratamento.
Danish: • Brug prævention med barrieremetoden såsom kondom under behandlingen og mindst 12 måneder efter behandlingen.
Portuguese: Serão colhidas pequenas quantidades de sangue antes do tratamento, 6 meses e 12 meses após o tratamento para verificar a resposta do sistema imunitário (de defesa) do seu organismo, ao tratamento com Glybera.
Danish: Der vil blive taget små blodprøver før behandlingen og 6 måneder og 12 måneder efter behandlingen for at bestemme, hvordan dit immunforsvar reagerer på behandlingen med Glybera.
Portuguese: 2) Material educacional destinado aos médicos e outros profissionais de saúde envolvidos no tratamento de doentes com Glybera, incluindo os seguintes elementos de segurança principais:
Danish: 2) Informationsmateriale til læger og andre sundhedspersoner, der er inddraget i behandlingen af patienterne med Glybera, herunder følgende vigtige elementer vedrørende sikkerhed:
Portuguese: Todos os doentes tratados com Glybera serão incluídos no registo.
Danish: Alle patienter, der behandles med Glybera, skal optages i registret.
Portuguese: Um doente foi diagnosticado com embolia pulmonar 7 semanas após a terapêutica.
Danish: Én patient blev diagnosticeret med lungeemboli 7 uger efter behandlingen.
Portuguese: Aconselha-se a anestesia raquidiana ou anestesia regional antes da administração intramuscular, devido ao número de injeções necessárias.
Danish: Det anbefales at benytte spinal- eller lokalanæstesi inden den intramuskulære administration på grund af antallet af injektioner.
Portuguese: Para evitar qualquer injeção de partículas da tampa devido a duas extrações, tem de utilizar-se uma agulha para a extração do frasco para injetável (que deve ficar dentro da tampa) e uma agulha diferente para cada seringa.
Danish: For at undgå indsprøjtning af partikler fra proppen, når der trækkes op to gange, skal der anvendes én nål til optrækning fra hætteglasset (denne nål lader man blive siddende i proppen) og en separat nål til hver sprøjte.
Portuguese: Biópsias do músculo obtidas 52 semanas após a administração de Glybera mostra um infiltrado de linfócitos e macrófagos.
Danish: Muskelbiopiser, der blev taget op til 52 uger efter administration af Glybera, viser infiltration af lymfocytter og makrofager.
Portuguese: Esta informação é também fornecida no Cartão de Alerta do Doente do Glybera.
Danish: Denne oplysning findes ligeledes på patientkortet for Glybera.
Portuguese: O seu médico falará consigo sobre a anestesia e sobre a forma como será dada.
Danish: Lægen vil drøfte bedøvelsen med dig og forklare, hvordan bedøvelsen gives.
Portuguese: • Orientações detalhadas para a receção e conservação do produto, procedimento para a preparação, manuseamento e eliminação de Glybera
Danish: • Detaljerede retningslinjer for modtagelse og opbevaring af produktet og fremgangsmåde ved klargøring, håndtering og bortskaffelse af Glybera
Portuguese: O tratamento concomitante com imunossupressor não influenciou o padrão de biodistribuição nem com uma dose baixa nem com uma dose elevada em ratinhos.
Danish: Samtidig immunosuppressiv behandling påvirkede ikke biodistributionsmønstret hos mus, hverken ved lav eller høj dosis.
Portuguese: • Informações relativas à utilização de Glybera e a necessidade de evitar uma gravidez
Danish: • Oplysning om anvendelse af Glybera og forebyggelse af graviditet
Portuguese: O objetivo deste estudo aberto com aumento da dose foi o de avaliar o perfil de segurança e a redução dos níveis de triglicéridos (TG) plasmáticos em jejum 12 semanas após a administração de Glybera a 14 doentes com LPLD.
Danish: Formålet med denne åbne dosiseskaleringsstudie var at vurdere sikkerhedsprofilen og reduktionen i fastende triglycerider 12 uger efter administration af Glybera til 14 patienter med LPLD.
Portuguese: Não devem ser utilizados quaisquer medicamentos antiagregantes plaquetários ou outros anticoagulantes concomitantemente com Glybera na altura da injeção.
Danish: Der må ikke anvendes antitrombocytmidler eller andre antikoagulantia samtidig med Glybera på injektionstidspunktet.
Portuguese: Informações importantes sobre alguns componentes de Glybera
Danish: Vigtig information om nogle af de øvrige indholdsstoffer i Glybera
Portuguese: Testes de monitorização adicionais
Danish: Supplerende overvågning
Portuguese: Dor abdominal, náuseas, obstipação
Danish: Abdominalsmerter, kvalme, obstipation
Portuguese: • temperatura corporal elevada
Danish: • forhøjet temperatur
Portuguese: Instruções de preparação, manuseamento e eliminação Consulte as orientações locais relativas à segurança biológica aplicáveis ao manuseamento e eliminação de medicamentos que contêm organismos geneticamente modificados.
Danish: Anvisninger vedrørende klargøring, håndtering og bortskaffelse Følg de gældende lokale retningslinjer for biosikkerhed ved håndtering og bortskaffelse af lægemidler, der indeholder genmodificerede organismer.
Portuguese: Os doentes são aconselhados a continuar a seguir uma dieta pobre em gorduras e abster-se de consumir álcool.
Danish: Patienterne rådes til at fortsætte på en fedtfattig diæt og undgå alkoholindtagelse.
Portuguese: • Orientação relativa à prevenção dos riscos associados às injeções intramusculares de Glybera, incluindo a necessidade de administração das injeções com a ajuda de ultrassonografia ou eletrofisiologia
Danish: • Vejledning om forebyggelse af risici ved intramuskulær injektion af Glybera, herunder nødvendigheden af at udføre injektioner ved hjælp af ultralyd eller under elektrofysiologisk vejledning
Portuguese: É necessário chegar a acordo quanto ao ensaio a ser utilizado no estudo.
Danish: Den analysemetode, der anvendes i studiet skal være godkendt.
Portuguese: Avaliação da resposta imunitária no nível inicial, aos 6 meses e aos 12 meses em pelo menos 12 doentes recentemente tratados.
Danish: Vurdering af immunrespons ved baseline, 6 måneder og 12 måneder hos mindst 12 nybehandlede patienter.
Portuguese: Glybera é injetado diretamente no órgão alvo, músculo esquelético.
Danish: Glybera injiceres direkte ind i målorganet, skeletmuskelvæv.
Portuguese: O titular do cartão não deve doar sangue, órgãos ou tecidos e deve utilizar um método contracetivo de barreira pelo menos durante 12 meses após o tratamento com Glybera.
Danish: Indehaveren af kortet må ikke donere blod, organer eller væv og skal anvende barrierekontraception mindst 12 måneder efter behandlingen med Glybera.
Portuguese: • Orientação para a seleção de doentes adequados para o tratamento de Glybera, incluindo: o a necessidade de realização de um teste genético antes do início do tratamento de forma a identificar os doentes que são elegíveis para o tratamento o os doentes não devem estar a tomar antiagregantes plaquetários ou outros anticoagulantes na altura da injeção o a necessidade de excluir qualquer infeção antes do início do tratamento imunossupressor o a necessidade de todos os doentes serem incluídos num programa de acompanhamento a longo prazo
Danish: • Retningslinjer for valg af patienter til behandling med Glybera, herunder: o nødvendigheden af genetisk testning før iværksættelse af behandlingen med henblik på at identificere de patienter, der er egnede til behandlingen o at patienterne ikke må være i behandling med antitrombocytmidler eller andre antikoagulantia på injektionstidspunktet o at infektion skal være udelukket, før immunosuppressiv behandling påbegyndes o at alle patienter skal indgå i et langsigtet overvågningsprogram
Portuguese: • Informe o seu médico se sofre de diabetes.
Danish: • Sig det til lægen hvis du har sukkersyge.
Portuguese: Devem ser seguidas as orientações locais relativas à segurança biológica aplicáveis a esses produtos (ver secção 6.6).
Danish: Følg lokale retningslinjer for biosikkerhed ved brug af sådanne produkter (se pkt.
Portuguese: Os volumes por local de injeção não devem ser superiores a 0,5 ml.
Danish: Volumener pr. injektionssted må ikke overstige 0,5 ml.
Portuguese: Muito frequentes (podem afetar mais de 1 doente em cada 10)
Danish: Meget almindelige (forekommer hos mere end 1 ud af 10 behandlede)
Portuguese: Estes medicamentos não devem ser tomados pelo menos durante uma semana antes das injeções nas pernas ou um dia após lhe terem sido administradas as injeções.
Danish: Sådan medicin må du ikke tage i mindst én uge inden injektionerne i benene og tidligst én dag efter, at du har fået injektionerne.
Portuguese: Número de seringas de 1 ml (cada uma cheia com 0,5 ml)
Danish: Antal 1 ml sprøjter (hver fyldt med 0,5 ml)
Portuguese: No caso de não ser conservado no frigorífico, o medicamento pode ser conservado em seringas até um máximo de 25 °C, e ao abrigo da luz durante o máximo de 8 horas.
Danish: Hvis produktet ikke opbevares i køleskab, kan det opbevares i op til otte timer i sprøjterne ved højst 25 °C beskyttet mod lys.
Portuguese: Os doentes incluídos nos estudos clínicos (CT-AMT-010-01, CT-AMT 011-01, CT-AMT 011-02) devem ser acompanhados no registo LPLD.
Danish: De patienter, der indrulleres i kliniske studier (CT-AMT-010-01, CT-AMT 011-01, CT-AMT 011-02), skal følges op i LPLD-registreret.
Portuguese: Glybera com álcool
Danish: Brug af Glybera sammen med alkohol
Portuguese: Ensaio clínico CT-AMT-011-02 Trata-se de um estudo aberto do alipogene tiparvovec com uma dose fixa de 1x1012 gc/ kg de peso corporal administrada por meio de uma única série de injeções intramusculares.
Danish: Klinisk studie CT-AMT-011-02 Dette er et åbent studie med alipogentiparvovec i en fast dosis på 1x1012 genomkopier/ kg legemsvægt administreret som en enkelt serie intramuskulære injektioner.