FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: Os índices ecocardiográficos de cardiomiopatia registaram melhoria no decréscimo da massa do ventrículo esquerdo (LVM).
Danish: Ekkokardiografiske tegn på kardiomyopati blev forbedret som målt ved et fald i venstre ventrikelmasse (LVM).
Portuguese: As RAP podem ocorrer a qualquer momento durante a perfusão de Myozyme ou, geralmente, até duas horas depois, e são mais prováveis quando se utilizam taxas de perfusão mais elevadas.
Danish: Infusionsrelaterede reaktioner kan forekomme på ethvert tidspunkt under infusion af Myozyme eller generelt op til 2 timer efter og er mere sandsynlige ved høje infusionshastigheder.
Portuguese: As pessoas com a doença de Pompe têm níveis baixos de uma enzima denominada glucosidase alfa.
Danish: Personer med Pompes sygdom har lave niveauer af et enzym, der kaldes for alfa-glukosidase.
Portuguese: Os doentes no grupo histórico não tratado nasceram em 1995 ou posteriormente.
Danish: Forsøgspersoner i den ubehandlede, historiske gruppe var født i 1995 eller senere.
Portuguese: Os requisitos para a apresentação de RPS para este medicamento estão estabelecidos na lista Europeia de datas de referência (lista EURD), tal como previsto nos termos do n.º 7 do artigo 107.º-C da Diretiva 2001/83/CE e quaisquer atualizações subsequentes publicadas no portal europeu de medicamentos
Danish: Kravene for fremsendelse af PSUR´er for dette lægemiddel fremgår af listen over EU-referencedatoer (EURD list), som fastsat i artikel 107c, stk. 7, i direktiv 2001/83/EF, og alle efterfølgende opdateringer offentliggjort på Det Europæiske Lægemiddelagenturs hjemmeside http://www.ema.europa.eu.
Portuguese: Os doentes devem ser monitorizados relativamente a sinais e sintomas de reações sistémicas imunomediadas, que envolvam a pele e outros órgãos durante a administração de alglucosidase alfa.
Danish: Patienter bør overvåges for tegn og symptomer på systemiske immunmedierede reaktioner, som involverer hud og andre organer under behandling med alglucosidase alfa.
Portuguese: Registo de Pompe
Danish: "Pompe Registry"
Portuguese: Os dados pré-clínicos não revelaram quaisquer resultados adversos significativos (ver secção 5.3).
Danish: Prækliniske data påviste ikke nogen signifikante bivirkninger (se pkt.
Portuguese: O volume reconstituído permite uma extração exata de 10,0 ml (igual a 50 mg) de cada frasco.
Danish: Den rekonstituerede mængde muliggør nøjagtig udtagning af 10,0 ml (svarende til 50 mg) fra hvert hætteglas.
Portuguese: No grupo histórico não tratado 5 de 47 doentes (10,6%) para os quais existiam dados, estavam com vida aos 30 meses de idade (2,5 anos).
Danish: I den ubehandlede, historiske gruppe var 5 af 47 patienter (10,6 %) med tilgængelige data i live ved alderen 30 måneder (2,5 år).
Portuguese: Uma revisão retrospectiva no Duke Center identificou 21 doentes com IOPD CRIM-negativos, dos quais 19 eram TSE naíve no momento do início da ITI.
Danish: En retrospektiv journalgennemgang ved Duke Center identificerede 21 CRIM-negative IOPD-patienter, hvoraf 19 patienter var enzymerstatningsterapi-naive, da ITI initieredes.
Portuguese: Alguns doentes apresentaram efeitos secundários, relacionados com a perfusão, sob a forma de sintomas semelhantes à gripe, que duraram alguns dias após a perfusão.
Danish: Nogle patienter har oplevet infusionsrelaterede bivirkninger i form af influenza-lignende symptomer, som varede nogle få dage efter indgivelse af infusionen.
Portuguese: Após um mínimo de 52 semanas, 16 destes 18 doentes foram incluídos num estudo de prolongamento para receber tratamento continuado com a mesma dose durante um período total de até três anos (150 semanas).
Danish: Efter mindst 52 uger blev 16 af disse 18 patienter rekrutteret til et udvidet studie og fik fortsat behandling med samme dosis med en samlet varighed på op til tre år (150 uger).
Portuguese: 3 Reações notificadas com mais frequência no grupo de placebo do que no grupo de Myozyme em doentes com início tardio da doença.
Danish: 3 Bivirkninger, der er indberettet hyppigere i placebogruppen end i Myozyme-gruppen med patienter med sen debut.
Portuguese: A totalidade dos dados sugere que o diagnóstico precoce e o tratamento numa fase inicial da doença podem ser decisivos para alcançar melhores resultados nos casos com início de doença na infância.
Danish: Betragtet som helhed tyder data på, at tidlig diagnose og behandling på et tidligt stadium af sygdommen kan være kritisk for at opnå det bedste resultat hos disse patienter med debut i spædbørnsalderen.
Portuguese: As avaliações coprimárias dos resultados de eficácia foram a distância percorrida (metros) em 6 minutos (teste de caminhada de 6 minutos, 6MWT) e % de CVF (capacidade vital forçada) prevista na posição sentada.
Danish: Undersøgelserne af den ekstra primære effektparameter omfattede gangdistance (meter) på 6 minutter (6-minute walk test, 6MWT) og FVC (forced vital capacity) % forventet i siddende stilling.
Portuguese: Perturbações gerais e alterações no local de administração muito frequentes
Danish: Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet meget almindelig
Portuguese: Após 52 semanas de tratamento, os 18 doentes tratados com Myozyme encontravam-se com vida e 15 dos 18 doentes apresentavam sobrevivência livre de ventilação invasiva, enquanto dos 42 doentes no grupo histórico não tratado, 1 encontrava-se com vida aos 18 meses de idade.
Danish: Efter 52 ugers behandling var alle 18 patienter, der blev behandlet med Myozome, i live og 15 ud af 18 patienter i live og fri for invasiv ventilationsbehandling, hvorimod 1 af 42 patienter i den ubehandlede, historiske gruppe var i live ved 18 måneders alderen.
Portuguese: As análises de eficácia não revelaram quaisquer diferenças significativas entre 2 grupos de dose em relação à sobrevivência, sobrevivência livre de ventilação invasiva ou qualquer sobrevivência livre de ventilador, redução na LVM, ganho nos parâmetros de crescimento e aquisição dos objetivos motores.
Danish: Analyser af effekt afslørede ingen forskelle af betydning mellem de 2 dosisgrupper med hensyn til overlevelse, overlevelse fri for invasiv ventilations-/respiratorbehandling, overlevelse uden nogen form for ventilationsbehandling, fald i LVM, forøgning i vækstparametre og opnåelse af motoriske milepæle.
Portuguese: Informe o seu médico ou farmacêutico se estiver a utilizar, tiver utilizado recentemente ou vier a utilizar outros medicamentos.
Danish: Fortæl det altid til lægen eller apotekspersonalet, hvis De bruger anden medicin eller har gjort det for nylig.
Portuguese: Pensa-se que a causa de um mau resultado clínico e do desenvolvimento de elevados e sustentados títulos de anticorpos IgG seja multifatorial.
Danish: Årsagen til et dårligt klinisk resultat og udvikling af høje og vedvarende IgG-antistoftitre menes dog at være multi-faktoriel.
Portuguese: A comparação entre curvas de sobrevivência desde o diagnóstico versus o grupo histórico não tratado foi feita através de uma análise Cox de regressão de riscos proporcionais.
Danish: Sammenligning af overlevelseskurver fra diagnosetidspunktet versus den ubehandlede, historiske gruppe blev foretaget ved hjælp af en Cox proportionel risiko regressions analyse.
Portuguese: Myozyme é utilizado para tratar adultos, crianças e adolescentes de todas as idades que tenham um diagnóstico confirmado da doença de Pompe.
Danish: Myozyme bruges til behandling af voksne, børn og unge i alle aldre, som har en bekræftet diagnose på Pompes sygdom.
Portuguese: Por ser doente de Pompe, existe um risco de contrair uma infeção grave das vias respiratórias ou pulmões.
Danish: Da De har Pompes sygdom, er der en risiko for, at De får en svær infektion i luftvejene eller lungerne.
Portuguese: Os doentes tinham idades compreendidas entre os 6 meses e os 3,5 anos no início do tratamento.
Danish: Forsøgspersoner var fra 6 måneder til 3,5 år gamle ved behandlingens start.
Portuguese: Devido ao efeito da barreira hemato-encefálica e ao tamanho da enzima, é pouco provável que haja retenção da alglucosidase alfa no sistema nervoso central.
Danish: På grund af blodhjernebarrierens virkning og enzymets størrelse er optagelse af alglucosidase alfa i centralnervesystemet usandsynlig.
Portuguese: Os objetivos do "Pompe Registry" consistem numa melhor compreensão da doença de Pompe e na monitorização dos doentes e da sua resposta à terapêutica de substituição enzimática ao longo do tempo, tendo fundamentalmente como objetivo melhorar os resultados clínicos dos doentes.
Danish: Formålet med dette "Pompe Registry" er at forbedre forståelsen af Pompes sygdom og overvåge patienterne og deres respons på enzymerstatningsbehandling over tid med det endelige mål at forbedre de kliniske resultater for disse patienter.
Portuguese: Os doentes tratados com Myozyme apresentavam um prolongamento da sobrevivência em comparação com a sobrevivência verificada num grupo histórico não tratado (ver Quadro 2).
Danish: Patienter, der blev behandlet med Myozyme, udviste længerevarende overlevelse sammenlignet med overlevelsen i den ubehandlede historiske gruppe (se Tabel 2).
Portuguese: Se notar uma reação como esta, deverá contactar imediatamente o seu médico.
Danish: De oplever en sådan reaktion, skal De omgående fortælle det til Deres læge.
Portuguese: A média de depuração plasmática (CL) foi 21,4 ml/h/kg e a média do volume de distribuição no estado de equilíbrio (Vss) foi de 66,2 ml/kg para ambos os grupos de dose com uma ligeira variabilidade interindividual de 15% e 11%, respetivamente.
Danish: Gennemsnitlig plasmaclearance (CL) var 21,4 ml/t/kg og gennemsnitlig distributionsvolumen ved steady state (Vss) var 66,2 ml/kg for begge dosisgrupper med lille variation mellem patienterne på henholdsvis 15 % og 11 %.
Portuguese: Foram observadas respostas melhores ao tratamento em doentes mais jovens com doença menos avançada que receberam ITI profilática antes do desenvolvimento do HSAT, o que sugere que o início precoce da ITI pode conduzir a melhores resultados clínicos.
Danish: Der blev observeret bedre behandlingsrespons hos yngre patienter med mindre fremskreden sygdom, som fik profylaktisk ITI, før de udviklede HSAT, hvilket tyder på, at tidlig initiering af ITI kan medføre forbedrede kliniske resultater.
Portuguese: Poderá ter de tomar medicamentos antes do tratamento para impedir uma reação alérgica (p. ex. anti-histamínicos e/ou corticosteroides) ou para reduzir a febre (antipiréticos).
Danish: De skal muligvis have medicin inden behandlingen for at forhindre en allergisk reaktion (f.eks. antihistaminer og/eller kortikosteroider) eller febernedsættende medicin (antipyretika).
Portuguese: Os riscos e benefícios de voltar a administrar alglucosidase alfa, depois de uma reação imunomediada, devem ser tidos em conta.
Danish: Risici og fordele ved at genoptage behandling med alglucosidase alfa efter en immunmedieret reaktion skal overvejes.
Portuguese: Cada embalagem contém 1, 10 ou 25 frascos para injetáveis.
Danish: Hver pakning indeholder 1, 10 eller 25 hætteglas).
Portuguese: Os 5 doentes com ventilação invasiva no início continuaram a precisar de ventilação ao longo do estudo (4 doentes sobreviveram para além da semana 104 e um doente morreu).
Danish: Alle 5 patienter, der modtog invasiv ventilationsbehandling ved baseline, havde fortsat brug for ventilationsbehandling igennem hele studiet (4 patienter overlevede efter uge 104, og en patient døde).
Portuguese: Estas proporções mantiveram-se até ao final do estudo (com durações individuais de tratamento entre 1 e 168 semanas; período de seguimento médio de 109 semanas).
Danish: Disse andele blev opretholdt indtil afslutningen af studiet (med individuelle patientbehandlingsvarigheder mellem 1 og 168 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 109 uger).
Portuguese: Não foi observada qualquer diferença no perfil farmacocinético de alglucosidase alfa nestes doentes juvenis com início tardio da doença comparativamente com os de início na infância.
Danish: Der var ingen forskel på den farmakokinetiske profil for alglucosidase alfa hos disse unge patienter med sent sygdomsdebut sammenlignet med patienter med sygdom, der debuterede i spædbørnsalderen.
Portuguese: Os efeitos secundários ocorreram principalmente durante a administração do medicamento aos doentes ou pouco tempo depois ("reação associada à perfusão").
Danish: Bivirkninger blev hovedsageligt observeret, mens patienterne fik medicinen eller kort tid derefter ("infusionsrelaterede reaktioner").
Portuguese: Um pequeno número de doentes (<1%) nos ensaios clínicos e no contexto pós-comercialização desenvolveram choque anafilático e/ou paragem cardíaca durante a perfusão de Myozyme, que necessitaram de medidas de suporte de vida.
Danish: Et lille antal patienter (<1 %) fra kliniske undersøgelser og post markedsføring udviklede anafylaktisk chok og/eller hjertestop under infusion med Myozyme, som krævede genoplivningstiltag.
Portuguese: A dose recomendada de Myozyme é de 20 mg por kg de peso corporal.
Danish: Den anbefalede dosis af Myozyme er 20 mg pr. kg kropsvægt.
Portuguese: Após 52 semanas de tratamento, 16 de 21 doentes (76,2%) tratados com Myozyme estavam com vida.
Danish: Efter 52 ugers behandling var 16 af 21 patienter i live (76,2 %), som blev behandlet med Myozyme.
Portuguese: Grupo farmacoterapêutico: Outros medicamentos do trato gastrointestinal e do metabolismo, enzimas.
Danish: Farmakoterapeutisk gruppe: Andre midler til fordøjelsesorganer og stofskifte, enzymer.
Portuguese: Recomenda-se a interrupção da amamentação quando é administrado Myozyme.
Danish: De anbefales at standse amningen, når De gives Myozyme.
Portuguese: Ao fim do primeiro ano (64 até 130 semanas) de tratamento, a LVM diminuiu ainda mais em 8 doentes.
Danish: Efter det første år (64 til 130 uger) med behandling fald LVM yderligere hos 8 patienter.
Portuguese: Quadro 2: Resultados dos objetivos de sobrevivência do estudo utilizando o modelo de regressão Cox
Danish: Tabel 2: Resultater for endepunkt overlevelse ved hjælp af Cox-regressionsmodel
Portuguese: Sensação de calor desconhecidas
Danish: Varmefølelse ikke kendt
Portuguese: Contudo, a sobrevivência livre de ventilação invasiva não foi registada no grupo histórico não tratado, pelo que não é possível uma comparação deste parâmetro.
Danish: Andelen af overlevende patienter uden respiratorbehandling blev dog ikke registreret i den ubehandlede, historiske gruppe, og en sammenligning af dette endepunkt er ikke mulig.
Portuguese: Após 104 semanas de tratamento, os 16 doentes que entraram no estudo de prolongamento estavam vivos, e 10 destes 16 doentes estavam livres de ventilação assistida invasiva.
Danish: Efter 104 ugers behandling var alle 16 patienter, som blev rekrutteret til det forlængede studie, i live, og 10 ud af disse 16 patienter var fri for invasiv ventilationsbehandling.
Portuguese: • Síndroma nefrótica: inchaço dos membros inferiores, inchaço generalizado e perda de proteínas na urina
Danish: • Nefrotisk syndrom: hævede ben, generel hævelse og proteintab via urinen
Portuguese: Início da doença de Pompe na infância; ensaio clínico em doentes com idade dos 6 meses aos 3,5 anos
Danish: Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen; klinisk forsøg med patientalder fra 6 måneder til 3,5 år
Portuguese: O tratamento com Myozyme deve ser efetuado sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento e cuidados de doentes com a doença de Pompe ou outras doenças metabólicas ou neuromusculares hereditárias.
Danish: Behandling med Myozyme skal overvåges af en læge med erfaring i behandling af patienter med Pompes sygdom eller andre nedarvede stofskiftesygdomme eller neuromuskulære sygdomme.
Portuguese: Em dois ensaios clínicos abertos adicionais, com Myozyme, com um seguimento de 24 meses, dez doentes com doença de Pompe de início tardio (deficiência motora moderada a grave e ventilação assistida) apresentaram uma resposta variável em medições da função motora e respiratória, sobretudo sob a forma de uma ligeira melhoria (AGLU03105, AGLU04107).
Danish: I to andre open-label kliniske undersøgelser med Myozyme med 24 måneders opfølgning udviste ti patienter med sent debuterende Pompes sygdom (moderat til svær motorisk svækkelse og assisteret ventilation) en variabel respons på målinger af motorisk funktion og lungefunktion, hovedsagelig i form af beskedne forbedringer (AGLU03105, AGLU04107).
Portuguese: Dos 3 doentes com envolvimento pulmonar significativo na linha base (a percentagem previu uma capacidade vital forçada na posição sentada variando de 58 a 67%), dois demonstraram melhorias clínicas significativas na FVC (+11,5% e +16,0%) na posição sentada até à semana 26.
Danish: Af de 3 patienter med signifikant pulmonal påvirkning ved screening/baseline (procenten for "predicted forced vital capacity" (FVC) i siddende stilling varierede fra 58 - 67 %), udviste 2 klinisk betydelige forbedringer i FVC (+11,5 % og +16,0 %) i siddende stilling ved uge 26.
Portuguese: Utilização em crianças e adolescentes A dose recomendada de Myozyme para crianças e adolescentes é a mesma do que para os adultos.
Danish: Den anbefalede dosis Myozyme til børn og unge er den samme som til voksne.
Portuguese: Num estudo retrospetivo da história natural em doentes com início da doença de Pompe na infância (n=168), a idade média para o início de sintomas foi de 2,0 meses e a idade média de morte foi aos 9,0 meses.
Danish: I et retrospektiv observationsstudie af patienter med Pompes sygdom med debut i spædsbørnsalderen (n=168) var den mediane alder ved symptomernes debut 2,0 måneder og den mediane alder ved død 9,0 måneder.
Portuguese: A doença de Pompe tardia manifesta-se durante a infância, adolescência ou até mesmo na idade adulta e progride muito mais lentamente do que quando tem início na infância.
Danish: Den sent debuterende form af Pompes sygdom manifesterer sig i løbet af spædbørnsalderen, barndommen, ungdommen eller endda voksenalderen og er langt mindre hastigt progredierende end formen med debut i spædbørnsalderen.
Portuguese: A probabilidade de um mau resultado e do desenvolvimento de elevados e sustentados títulos de anticorpos IgG parece ser maior entre os doentes CRIM-negativos (doentes negativos para Cross Reactive Immunologic Material nos quais não foi detetada a proteína GAA endógena através da análise de Western blot) do que entre os doentes CRIM-positivos (nos quais a proteína GAA endógena foi detetada através da análise de Western blot e/ou previsto com base no genótipo).
Danish: Sandsynligheden for et dårligt resultat og for udvikling af høje og vedvarende IgGantistoftitre er tilsyneladende større hos CRIM-negative patienter (Cross Reactive Immunologic Material-negative patienter, hvor der ikke blev detekteret endogent GAA-protein med Western blotanalyse) end hos CRIM-positive patienter, hvor der blev detekteret endogent GAA-protein med Western blot-analyse og/eller det blev forudset baseret på genotype.
Portuguese: Balançar e rolar muito suavemente cada frasco.
Danish: Vip og rul hvert hætteglas forsigtigt.
Portuguese: • Inchaço e espessamento da pele no local da perfusão no caso de dispersão do produto para fora dos vasos sanguíneos
Danish: Hævelse og fortykkelse af huden på infusionsstedet i tilfælde af lækage af produktet uden for blodåren.
Portuguese: 1 Reações notificadas em 39 doentes com início da doença na infância em 2 ensaios clínicos.
Danish: 1 Bivirkninger, der er indberettet fra 39 patienter med debut i spædbørnsalderen i 2 kliniske forsøg.
Portuguese: • Súbita broncoconstrição limitando o ar que entra e sai dos pulmões (broncospasmo)
Danish: • Pludselig sammentrækning af bronkier, hvilket indskrænker luftpassagen ind og ud af lungerne
Portuguese: Admite-se que Myozyme reponha a atividade da GAA lisossómica resultando na estabilização ou recuperação da função do músculo cardíaco e esquelético (incluindo o músculo respiratório).
Danish: Det påstås, at Myozyme vil genoprette lysosomal GAA-aktivitet, hvilket medfører stabilisering eller genoprettelse af hjerte- og skeletalmuskelfunktion (herunder åndedrætsmuskler).
Portuguese: No final do estudo (com durações individuais de tratamento entre as 60 e 150 semanas; período de seguimento médio de 119 semanas), 14 de 16 doentes estavam vivos e 9 de 16 doentes estavam vivos e livres de ventilação assistida invasiva.
Danish: Ved afslutningen af studiet (med individuelle patientbehandlingsvarigheder fra 60 til 150 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 119 uger) var 14 af 16 patienter i live, og 9 af 16 patienter var i live og fri for invasiv ventilationssbehandling.
Portuguese: Fosfato de sódio di-hidrogenado monoidratado (E339) Fosfato dissódico heptaidratado (E339) Polissorbato 80 (E433)
Danish: Natriumdihydrogenphosphatmonohydrat (E339) Dinatriumphosphatheptahydrat (E339) Polysorbat 80 (E433)
Portuguese: A segurança e eficácia de Myozyme em doentes com compromisso renal ou hepático não foram avaliadas e nenhum regime posológico específico pode ser recomendado a estes doentes.
Danish: Myozymes sikkerhed og virkning hos patienter med nedsat nyre- eller leverfunktion er ikke vurderet, og der kan ikke gives nogen anbefalinger vedrørende dosering til sådanne patienter.
Portuguese: Ao fim do primeiro ano (58 até 168 semanas) de tratamento, a LVM diminuiu ainda mais em 9 de 12 doentes com dados disponíveis.
Danish: Efter det første år (58 til 168 uger) med behandling faldt LVM yderligere hos 9 af 12 patienter med tilgængelige data.
Portuguese: Todos os doentes estavam em regime ambulatório e todos com exceção de um não necessitaram de qualquer forma de ventilação (1 doente necessitou de ventilação nãoinvasiva noturna).
Danish: Alle patienter var fuldt oppegående, og kun en af patienterne havde behov for respiratorstøtte (1 patient krævede ikke-invasiv ventilation om natten).
Portuguese: O seu médico deve considerar a interrupção da administração de Myozyme e iniciar um tratamento médico adequado.
Danish: Deres læge bør overveje at afbryde behandlingen med Myozyme og iværksætte passende behandling.
Portuguese: Via intravenosa após reconstituição e diluição
Danish: Intravenøs brug efter rekonstituering og fortynding
Portuguese: Dentro de cada classe de frequência, as reações adversas são apresentadas por ordem decrescente de gravidade.
Danish: Inden for hver hyppighedsgruppe angives bivirkninger efter aftagende alvorlighed.
Portuguese: A reconstituição e diluição devem ser efetuadas de acordo com as regras de boas práticas, em particular no que se refere ao cumprimento dos procedimentos assépticos.
Danish: Rekonstituering og fortynding skal udføres i henhold til regler for god praksis, især med hensyn til aseptiske aspekt.
Portuguese: Os doentes foram aleatorizados numa relação de 2:1 e receberam 20 mg/kg Myozyme (n=60) ou placebo (n=30) uma vez a cada duas semanas durante 78 semanas (18 meses).
Danish: Patienterne blev randomiseret i forholdet 2:1 og fik 20 mg/kg Myozyme (n=60) eller placebo (n=30) én gang hver anden uge i 78 uger (18 måneder).
Portuguese: Não existem dados sobre a utilização de alglucosidase alfa em mulheres grávidas.
Danish: Der foreligger ikke data om brugen af alglucosidase alfa hos gravide kvinder.
Portuguese: Após 52 semanas, todos os doentes continuaram o tratamento por um período total de mais de 3 anos (168 semanas com uma mediana de 121 semanas).
Danish: Efter 52 uger fortsatte alle patienter med behandling med en samlet varighed på op til mere end 3 år (168 uger med en median på 121 uger).
Portuguese: Dados de imunogenicidade de ensaios clínicos e de literatura publicada em doentes CRIM-negativo com doença na forma infantil (IOPD) sugerem que a administração do regime de indução de tolerância imunológica (ITI) a doentes naíve à alglucosidase alfa (ITI profilática) pode ser eficaz na prevenção ou redução do desenvolvimento do título de anticorpo altamente sustentado (HSAT) contra a alglucosidase alfa.
Danish: Immunogenicitetsdata fra kliniske studier og publiceret litteratur for CRIM-negative patienter med sygdomsdebut i spædbørnsalderen (IOPD) tyder på, at administration af regime til immuntoleranceinduktion (ITI) til alglucosidase alfa-naive patienter (profylaktisk ITI) kan være effektivt til at forebygge og reducere udviklingen af HSAT (High Sustained Antibody Titer) mod alglucosidase alfa.