FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
German: Bei circa der Hälfte der in klinischen Studien mit Myozyme behandelten infantilen Patienten und 28 % der in einer klinischen Studie mit Myozyme behandelten Patienten mit Morbus Pompe in später Verlaufsform traten infusionsbedingte Reaktionen auf.
Finnish: Noin puolet Myozyme-valmisteella hoidetuista infantiilista tautimuotoa sairastavista potilaista ja 28 % Myozyme-valmisteella hoidetuista, myöhemmällä iällä ilmenevää tautimuotoa sairastavista potilasta sai kliinisissä tutkimuksissa infuusioon liittyviä reaktioita.
German: Die präklinischen Daten aus konventionellen Studien zur Sicherheitspharmakologie und Toxizität nach Einzel- und wiederholter Gabe zeigen kein besonderes Risiko für den Menschen.
Finnish: Ei-kliiniset tiedot, jotka perustuvat tavanomaisiin farmakologisiin turvallisuustutkimuksiin tai yhden ja toistuvan altistuksen toksisuustutkimuksiin, eivät viittaa siihen, että valmisteesta olisi erityistä riskiä ihmiselle.
German: Rekonstitution und Verdünnung müssen unter Beachtung ordnungsgemäßer Arbeitstechniken, insbesondere im Hinblick auf Sterilität, durchgeführt werden.
Finnish: Liuottamisessa ja laimentamisessa on noudatettava hyviä toimintatapoja, varsinkin aseptisuuden suhteen.
German: Die klinische Symptomatik von Morbus Pompe kann als Krankheitsspektrum beschrieben werden, das von einer schnell fortschreitenden infantilen Verlaufsform (Symptome treten normalerweise im ersten Lebensjahr auf, niedrige Lebenserwartung) bis hin zu einer weniger schnell verlaufenden späteren Verlaufsform reicht.
Finnish: Pompen tauti ilmenee kliinisesti tautikirjona, joka vaihtelee nopeasti etenevästä, infantiilisesta tautimuodosta (oireet havaitaan tavallisesti ensimmäisen elinvuoden aikana ja elinikäodote on hyvin lyhyt) hitaasti etenevään, myöhemmällä iällä ilmenevään muotoon.
German: • Nephrotisches Syndrom: Schwellung der unteren Gliedmaßen, generalisierte Schwellung und
Finnish: • nefroottinen syndrooma: alaraajojen turvotus, yleinen turvotus ja virtsan valkuaishukka
German: Es wurde eine untypische, langsamer fortschreitende Form von infantilem Morbus Pompe beschrieben, die durch eine weniger schwere Kardiomyopathie und somit eine längere Überlebensdauer gekennzeichnet ist.
Finnish: On myös kuvattu epätyypillinen, hitaammin etenevä Pompen taudin infantiilinen tautimuoto, jolle on ominaista lievempi kardiomyopatia ja pidempi elinikä.
German: Es handelte sich um gehfähige Patienten, und alle bis auf einen Patienten benötigten keinerlei Atmungsunterstützung (1 Patient wurde nachts nicht-invasiv beatmet).
Finnish: Yhtä potilasta lukuun ottamatta kaikki potilaat tulivat toimeen ilman hengityskonetta (yksi potilas tarvitsi öisin ei-invasiivista hengityskonehoitoa).
German: Sie erhalten dann möglicherweise Arzneimittel vor Behandlungsbeginn (z. B. gegen Allergien und/oder Corticosteroide) oder fiebersenkende Arzneimittel (Antipyretika).
Finnish: Sinulle on kenties annettava esilääkitystä allergisen reaktion estämiseksi (esim. antihistamiinia ja/tai kortikosteroidia) tai kuumetta alentavia lääkkeitä (antipyreetteja).
German: Das Therapieschema zur ITI sollte auf die individuellen Bedürfnisse eines jeden Patienten angepasst werden (siehe Abschnitt 5.1).
Finnish: ITI-hoito-ohjelmia saattaa olla tarpeen säätää potilaskohtaisesti tarpeen mukaan (ks. kohta 5.1).
German: Die Patienten in der unbehandelten historischen Kohorte waren 1995 oder später geboren.
Finnish: Historialliseen, hoitamattomien potilaiden verrokkiryhmään kuuluneet potilaat olivat syntyneet vuonna 1995 tai sen jälkeen.
German: Außerdem wurden in einer Studie zur Fertilität und frühen Embryonalentwicklung an der Maus keine unerwünschten Wirkungen beobachtet.
Finnish: Hiirten fertiliteettitutkimuksissa ja sikiön varhaisvaiheen kehitystutkimuksissa ei liioin havaittu haitallisia löydöksiä.
German: Myozyme wird Ihnen unter Aufsicht eines Arztes verabreicht, der über Erfahrung mit der Behandlung von Morbus Pompe verfügt.
Finnish: Myozyme-hoitoa annetaan vain sellaisen lääkärin valvonnassa, jolla on kokemusta Pompen taudin hoidosta.
German: Anwendungshinweise - Zubereitung, Verdünnung und Verabreichung
Finnish: Käyttöohjeet - liuottaminen, laimentaminen ja lääkkeen anto
German: Bei Patienten, die IgEAntikörper gegen Alglucosidase alfa entwickeln, scheint bei der erneuten Verabreichung von Myozyme ein höheres Risiko von infusionsbedingten Reaktionen zu bestehen (siehe Abschnitt 4.8).
Finnish: Potilailla, joilla kehittyy vasta-aineita alglukosidaasi alfaa vastaan, näyttää olevan suurempi riski saada infuusioon liittyviä reaktioita, kun Myozyme-valmistetta annetaan uudestaan (ks. kohta 4.8).
German: Aus diesem Grunde muss die Verabreichung über einen Leitungsfilter mit geringer Proteinbindung der Porengröße von 0,2 Mikrometer erfolgen.
Finnish: Siksi infuusioletkussa on käytettävä niukasti proteiinia sitovaa 0,2 mikronin in-line-suodatinta.
German: Aseptische Arbeitstechnik ist anzuwenden.
Finnish: Noudata aseptista tekniikkaa
German: Nach frühestens 52 Wochen wurden 16 dieser 18 Patienten in eine Erweiterungsstudie aufgenommen, in der sie mit der gleichen Dosis wie zuvor über einen Zeitraum von insgesamt bis zu drei Jahren (150 Wochen) weiterbehandelt wurden.
Finnish: Aikaisintaan 52 viikon jälkeen 16 potilasta 18:sta siirtyi jatkotutkimukseen, jonka aikana he saivat jatkuvaa hoitoa samalla annostuksella pisimmillään kolme vuotta (150 viikkoa).
German: Lebensbedrohliche Überempfindlichkeit (anaphylaktische Reaktion) gegenüber dem Wirkstoff oder einen der in Abschnitt 6.1 genannten sonstigen Bestandteile, wenn eine erneute Exposition nicht möglich ist (siehe Abschnitte 4.4 und 4.8).
Finnish: Hengenvaarallinen yliherkkyys (anafylaktinen reaktio) vaikuttavalle aineelle tai kohdassa 6.1 mainituille apuaineille, jos lääkkeen anto uudelleen on epäonnistunut (ks. kohdat 4.4 ja 4.8).
German: Nach dem ersten Jahr (58 bis zu 168 Wochen) der Behandlung ging die LVM bei 9 der 12 Patienten mit vorhandenen Daten weiter zurück.
Finnish: Ensimmäisen hoitovuoden (58-168 viikkoa) jälkeen vasemman kammion massa väheni vielä 9 potilaalla niistä 12:sta, joiden tiedot olivat käytettävissä.
German: Von den übrigen 9 Patienten verstarben 5 Patienten und 4 waren auf eine invasive Beatmung angewiesen.
Finnish: Loput 9 potilasta joko kuolivat (5 potilasta) tai tarvitsivat invasiivista hengitystukea (4 potilasta).
German: Als infusionsbedingte Reaktion wurde Schwindel beobachtet, der sich am Tag der Infusion auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen auswirken kann.
Finnish: Koska infuusioon liittyvänä reaktiona on raportoitu heitehuimausta, tämä voi vaikuttaa ajokykyyn ja koneiden käyttökykyyn infuusion antopäivänä.
German: Nach 52 Wochen setzten alle Patienten die Behandlung über einen Zeitraum von insgesamt mehr als 3 Jahren (168 Wochen mit einem Medianwert von 121 Wochen) fort.
Finnish: Kaikkien potilaiden hoito jatkui 52 viikon jälkeen yhteensä yli kolmen vuoden ajan (168 viikkoa, mediaani oli 121 viikkoa).
German: Unerwünschte Ereignisse, die bei mindestens 2 Patienten gemeldet wurden, sind in Tabelle 1 nach Organsystemklassen aufgeführt.
Finnish: Vähintään kahdella potilaalla esiintyneiksi raportoidut haittavaikutukset on lueteltu elinjärjestelmittäin taulukossa 1.
German: Durch Reduzierung der Infusionsrate, vorübergehende Unterbrechung der Infusion oder generelle Vorbehandlung mit oralen Antihistaminika, Antipyretika bzw. Corticosteroiden konnten die meisten infusionsbedingten Reaktionen wirksam behandelt werden.
Finnish: Infuusionopeuden hidastaminen, infuusion keskeyttäminen tilapäisesti tai suun kautta otettavien antihistamiinien ja/tai antipyreettien ja/tai kortikosteroidien anto ennen infuusiota ovat tehokkaita keinoja hallita useimpia reaktioita.
German: Wenn bei Ihnen eine Schwellung in den unteren Extremitäten oder eine generalisierte Schwellung auftritt, informieren Sie bitte Ihren Arzt.
Finnish: Jos alaraajasi turpoavat tai sinulla on yleistä turvotusta, kerro siitä lääkärillesi.
German: Bei manchen Patienten wurde eine positive Wirkung auf die motorische Funktion beobachtet, darunter die Wiedererlangung verloren gegangener motorischer Fähigkeiten.
Finnish: Joukossa oli potilaita, joiden motoristen toimintojen paraneminen ilmeni menetettyjen motoristen kykyjen palautumisena.
German: Zwei der 3 Patienten mit erheblicher Lungenbeteiligung zu Studienbeginn (Bandbreite der forcierten Vitalkapazität in sitzender Position von 58 bis 67 %) zeigten in Woche 26 eine deutliche klinische Verbesserung der FVC in sitzender Position (+11,5 % und +16 %).
Finnish: Kaikista kolmesta potilaasta, joilla oli perustilanteessa merkittäviä keuhko-ongelmia (nopea vitaalikapasiteetti, FVC, oli istuvassa asennossa 58-67 %), kahden potilaan nopea vitaalikapasiteetti lisääntyi kliinisesti merkitsevästi (+11,5 % ja +16,0 %) viikkoon 26 mennessä.
German: Eine derartige Reaktion geht mit verschiedenen Symptomen wie niedriger Blutdruck, Beklemmungen in der Brust, Engegefühl im Hals, Schwellungen im Gesicht, der Lippen oder der Zunge (Angioödem), Nesselausschlag (Urtikaria), Schwindel, Ausschlag, juckende Haut, Übelkeit, Erbrechen, Husten und Bronchospasmus einher (einen Überblick über alle infusionsbedingten Reaktionen finden Sie in Abschnitt 4).
Finnish: Tällaiseen reaktioon liittyy erilaisia oireita, kuten matalaa verenpainetta, kipua tai epämukavuuden tunnetta rinnassa, kuristavaa tunnetta kurkussa, kasvojen, huulten tai kielen turpoamista (angioödeemaa), nokkosihottumaa (urtikariaa), huimausta, ihottumaa, ihon kutinaa, pahoinvointia, oksentelua, yskää ja bronkospasmia (katso kohdasta 4 yhteenveto kaikista infuusioon liittyvistä reaktioista).
German: • In eine Studie in Deutschland wurden 38 Patienten mit der späten Verlaufsform aufgenommen und 36 Monate nachbeobachtet.
Finnish: • Yhteen tutkimukseen Saksassa osallistui 38 myöhemmällä iällä ilmenevää tautia sairastavaa potilasta, joita seurattiin 36 kuukautta.
German: Zur Anwendung von Myozyme während der Schwangerschaft liegen keine Erfahrungen vor.
Finnish: Myozyme-valmisteen käytöstä raskaana oleville naisille ei ole kokemusta.
German: Aufgrund der Blut-Hirn-Schranke und der Größe des Enzyms ist eine Aufnahme von Alglucosidase alfa in das Zentralnervensystem unwahrscheinlich.
Finnish: Veriaivoesteen ja entsyymin molekyylikoon vuoksi alglukosidaasi alfa ei todennäköisesti pääse keskushermostoon.
German: Myozyme ist für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit gesichertem Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase) indiziert.
Finnish: Myozyme on tarkoitettu pitkäaikaiseen entsyymikorvaushoitoon potilaille, joilla on diagnosoitu Pompen tauti (α-glukosidaasin puute).
German: Myozyme ist ein Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (50 mg/Durchstechflasche).
Finnish: Myozyme on infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten infuusionesteen valmistamista varten (50 mg/injektiopullo).
German: Häufig (kann bis zu 1 von 10 Patienten betreffen):
Finnish: Yleiset: saattavat vaikuttaa enintään yhteen potilaaseen kymmenestä
German: • Fieber oder erhöhte Körpertemperatur
Finnish: • kuume tai lämmönnousu
German: Die Patienten wiesen eine bestimmte Konstellation von Anzeichen und Symptomen auf, die vorwiegend respiratorischer, kardiovaskulärer, ödematöser und/oder kutaner Art waren (siehe Abschnitt 4.4).
Finnish: Potilailla oli erilaisia oireita ja löydöksiä, jotka liittyivät etenkin hengitysjärjestelmään ja kardiovaskulaariseen järjestelmään tai joita luonnehti turvotus ja/tai ihomuutokset (ks. kohta 4.4).
German: Wenn immunvermittelte Reaktionen auftreten, ist ein Abbruch der Verabreichung von Alglucosidase alfa zu erwägen und eine angemessene medizinische Behandlung einzuleiten.
Finnish: Jos immuunivälitteisiä reaktioita esiintyy, alglukosidaasi alfan annon lopettamista on harkittava ja asianmukainen hoito on aloitettava.
German: Es lagen keine Hinweise dafür vor, dass IgG-Antikörper gegen Alglucosidase alfa die Pharmakokinetik beeinflussten.
Finnish: Ei ilmennyt viitteitä siitä, että alglukosidaasi alfan IgG-vasta-aineet vaikuttaisivat farmakokinetiikkaan.
German: Morbus Pompe ist eine seltene, progressive und tödlich verlaufende muskuläre Stoffwechselerkrankung, deren Häufigkeit auf 1 pro 40.000 Geburten geschätzt wird.
Finnish: Pompen tauti on harvinainen, etenevä ja hengenvaarallinen lihasten aineenvaihdunnan häiriöstä johtuva lihassairaus (myopatia), jonka maailmanlaajuisen esiintyvyyden arvioidaan olevan yksi potilas jokaista 40000 syntyvää lasta kohden.
German: Bei 4 mit Myozyme behandelten Patienten wurden folgende schwere unerwünschte Reaktionen berichtet: Angioödem, Beklemmungsgefühl in der Brust, Engegefühl im Hals, nicht kardial ausgelöste Schmerzen in der Brust und supraventrikuläre Tachykardie.
Finnish: Vakavia haittavaikutuksia, joita raportoitiin esiintyneen neljällä Myozyme-hoitoa saaneella potilaalla, olivat angioödeema, rintatuntemukset, puristava tunne kurkussa, ei-sydänperäinen rintakipu ja supraventrikulaarinen takykardia.
German: Bei manchen Patienten tritt ein rascher Funktionsverlust der Skelett- und Atemmuskulatur ein, was zu Gehunfähigkeit und Atemversagen führt.
Finnish: Joidenkin potilaiden luuranko- ja hengityslihasten toimintakyky heikkenee nopeasti, mikä johtaa liikuntakyvyttömyyteen ja hengityksen pettämiseen.
German: In klinischen Studien wurden Dosen von bis zu 40 mg/kg Körpergewicht verabreicht.
Finnish: Kliinisissä lääketutkimuksissa on käytetty jopa annoksia 40 mg painokiloa kohti.
German: Wenn Sie mit Myozyme behandelt werden, kann bei Ihnen während der Verabreichung des Arzneimittels oder in den auf die Infusion folgenden Stunden eine infusionsbedingte Reaktion auftreten.
Finnish: Kun sinua hoidetaan Myozyme-valmisteella, voit saada infuusioon liittyvän reaktion lääkkeen antohetkellä tai infuusiota seuraavien tuntien aikana.
German: Die Patienten wurden im Verhältnis von 2 : 1 randomisiert und erhielten einmal alle zwei Wochen 20 mg/kg Körpergewicht Myozyme (n = 60) oder Plazebo (n = 30) über einen Zeitraum von 78 Wochen (18 Monaten).
Finnish: Potilaat satunnaistettiin suhteessa 2:1, ja he saivat 20 mg/kg Myozyme-valmistetta (n=60) tai lumelääkettä (n=30) kerran kahdessa viikossa 78 viikon (18 kuukauden) ajan.
German: Die in 6 Minuten zurückgelegte Gehstrecke erhöhte sich im Median von 15,0 Metern bei den mit Myozyme behandelten Patienten und verminderte sich im Median von 7,5 Metern bei den mit Plazebo behandelten Patienten, was einen statistisch signifikanten Effekt der Myozyme-Behandlung im Vergleich zum Plazebo anzeigt (p = 0,0283).
Finnish: Myozyme-hoitoa saaneiden potilaiden 6 minuutissa kävelty matka piteni 15,0 metriä (mediaani) ja lumehoitoa saaneiden potilaiden lyheni 7,5 metriä (mediaani), eli kyseessä on tilastollisesti merkitsevä Myozyme-hoidon parempi teho lumelääkkeeseen verrattuna (p=0,0283).
German: Die Induktion einer Immuntoleranz und die Anwendung von Alglucosidase alfa wurde in einer klinischen Studie und einer retrospektiven Datenanalyse von Patienten untersucht, die bis zur Einleitung der ITI keine Enzymersatztherapie erhalten hatten, sowie in einer klinischen Studie mit Patienten, die zu diesem Zeitpunkt bereits Alglucosidase alfa erhielten.
Finnish: ITI-hoidon ja alglukosidaasi alfan käyttöä on arvioitu yhdessä kliinisessä tutkimuksessa ja retrospektiivisessä sairauskertomusten tarkastelussa potilailla, jotka eivät olleet saaneet entsyymikorvaushoitoa, kun hoito aloitettiin, sekä yhdessä kliinisessä tutkimuksessa potilailla, jotka saivat jo alglukosidaasi alfaa, kun ITI-hoito aloitettiin.
German: Bei Auftreten einer schweren Überempfindlichkeit oder einer anaphylaktischen Reaktion ist ein sofortiges Abbrechen der Myozyme-Infusion notwendig und eine angemessene ärztliche Behandlung einzuleiten.
Finnish: Jos ilmaantuu vakavia yliherkkyysreaktioita tai anafylaktisia reaktioita, on harkittava Myozyme-infuusion keskeyttämistä heti ja tarkoituksenmukainen lääketieteellinen tukihoito on aloitettava.
German: Die meisten unerwünschten Ereignisse verliefen leicht bis mittelschwer und nahezu alle traten während der Infusion oder innerhalb von 2 Stunden im Anschluss an die Infusion auf (infusionsbedingte Reaktionen).
Finnish: Haittavaikutukset olivat useimmiten lieviä tai keskivaikeita, ja lähes kaikki haittavaikutukset ilmaantuivat joko infuusion aikana tai kahden tunnin kuluessa infuusion päättymisestä (infuusioon liittyvät reaktiot).
German: Hypersensitivität/anaphylaktische Reaktionen
Finnish: Yliherkkyys-/anafylaktiset reaktiot
German: Infusionsbedingte Reaktionen sind definiert als jede in Zusammenhang stehende Nebenwirkung, die während oder in den Stunden nach der Infusion auftritt.
Finnish: Infuusioon liittyvä reaktio määritellään miksi tahansa haittavaikutukseksi, joka liittyy infuusioon ja ilmaantuu sen aikana tai muutaman tunnin kuluttua infuusion jälkeen.
German: Bei einigen Patienten verlief eine erneute Verabreichung erfolgreich, so dass die Verabreichung von Alglucosidase alfa bei ihnen unter engmaschiger klinischer Überwachung fortgesetzt werden konnte.
Finnish: Joillakin potilailla uudelleenaltistus on onnistunut ja alglukosidaasi alfan antoa on voitu jatkaa tarkassa kliinisessä valvonnassa.
German: • In eine Studie in Italien wurden 74 Patienten mit der späten Verlaufsform eingeschlossen und bis zu 48 Monate nachbeobachtet.
Finnish: • Yhteen tutkimukseen Italiassa osallistui 74 myöhemmällä iällä ilmenevää tautia sairastavaa potilasta, joita seurattiin pisimmillään 48 kuukautta.
German: Die für die Rekonstitution nötige Anzahl an Durchstechflaschen ist auf Grundlage der für den Patienten zu verwendenden Dosierung (mg/kg Körpergewicht) zu berechnen und die entsprechende Anzahl an Durchstechflaschen aus dem Kühlschrank zu nehmen und auf Raumtemperatur zu bringen (ca. 30 Minuten).
Finnish: Tarvittavien injektiopullojen määrä lasketaan potilaan painon perusteella (mg/kg) ja injektiopullot otetaan jääkaapista, jotta ne lämpiävät huoneenlämpöisiksi (noin 30 minuuttia) ennen infuusiota.
German: In dieser Patientengruppe wurde ein unterschiedliches Ansprechen bezüglich der motorischen Funktion beobachtet.
Finnish: Myös tässä potilasryhmässä motoristen toimintojen vaste hoidolle on vaihdellut.
German: Ihr Arzt wird hinsichtlich einer möglichen Fortführung der Myozyme-Therapie Risiken und Nutzen gegeneinander abwägen.
Finnish: Lääkärisi tulee arvioida Myozyme-hoidon uudelleen aloituksen hyödyt ja haitat.
German: Körpertemperatur
Finnish: Kehon lämpötilan nousu
German: Die Patienten waren bei Beginn der Behandlung zwischen 6 Monate und 3,5 Jahre alt.
Finnish: Hoitoa aloitettaessa potilaiden iät olivat 6 kuukauden ja 3,5 vuoden välillä.
German: Gliedmaßen Schmerzen an der Infusionsstelle Reaktion an der Infusionsstelle Schwellung an der Infusionsstelle Induration an der Infusionsstelle Extravasat an der Infusionsstelle
Finnish: Infuusiokohdan kipu Infuusiokohdan reaktio Infuusiokohdan turvotus Infuusiokohdan kovettuminen Infuusiokohdan ekstravasaatio
German: Natriumdihydrogenphosphat-Monohydrat (E339) Dinatriumphosphat-Heptahydrat (E339) Polysorbat 80 (E433)
Finnish: Natriumdivetyfosfaattimonohydraatti (E339) Dinatriumvetyfosfaattiheptahydraatti (E339) Polysorbaatti 80 (E433)
German: • Schmerzen im Brustbereich (kein Herzschmerz)
Finnish: • rintakipu (muualla kuin sydämessä)
German: Am Ende der Studie (mit einer individuellen Behandlungsdauer der einzelnen Patienten zwischen 60 und 150 Wochen; mittlerer Nachkontrollzeitraum von 119 Wochen) waren 14 der 16 Patienten am Leben und 9 dieser 16 Patienten bedurften keiner invasiven Beatmung.
Finnish: Tutkimuksen päättyessä (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 60-150 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 119 viikkoa) 14 potilasta 16:sta oli elossa ja 9 potilasta 16:sta oli elossa tarvitsematta hengityksen invasiivista tukea.
German: • Schwellung und Verdickung der Haut an der Infusionsstelle durch Austritt der Infusionslösung aus dem Blutgefäß
Finnish: • infuusiokohdan ihon turvotus ja paksuuntuminen, jos valmistetta vuotaa verisuonten ulkopuolelle.
German: Die FVC in % des vorhergesagten Normalwerts veränderte sich um einen Median von 0,0 bei den mit Myozyme behandelten Patienten und verminderte sich im Median von 3 % bei den mit Plazebo behandelten Patienten, was einen statistisch signifikanten Behandlungseffekt anzeigt (p = 0,0026).
Finnish: Myozyme-hoitoa saaneiden potilaiden FVC:n %-määrä odotusarvosta muuttui 0,0 % (mediaani) ja lumehoitoa saaneiden pieneni 3 % (mediaani), mikä myös osoittaa tilastollisesti merkitsevän hoitovaikutuksen (p=0,0026).
German: Immunogenitätsdaten aus klinischen Studien und veröffentlichter Fachliteratur zu CRIM-negativen Patienten mit infantiler Verlaufsform eines Morbus Pompe (IOPD) legen nahe, dass die prophylaktische Anwendung von Therapieschemata zur Induktion einer Immuntoleranz (ITI: immune tolerance induction) bei Alglucosidase alfanaiven Patienten dazu beitragen kann, die Entstehung von hohen persistierenden Antikörpertitern (HSAT: high sustained antibody titer) gegen Alglucosidase alfa zu verhindern oder zu verringern.
Finnish: Kliinisistä tutkimuksista ja julkaistusta kirjallisuudesta saadut CRIM-negatiivisia infantiilista tautimuotoa sairastavia potilaita koskevat immunogeenisuustiedot viittaavat siihen, että siedätyshoidon (immunotoleranssin indusoiminen eli ITI) antaminen potilaille, jotka eivät ole aiemmin saaneet alglukosidaasi alfaa (ennaltaehkäisevä ITI-hoito), saattaa ehkäistä tai vähentää tehokkaasti alglukosidaasi alfan vastaisia pysyvästi korkeita vasta-ainetittereitä (High Sustained Antibody Titer, HSAT).
German: Nach 104 Wochen der Behandlung waren alle 16 Patienten, die in die Erweiterungsstudie aufgenommen worden waren, am Leben und 10 von diesen 16 Patienten bedurften keiner invasiven Beatmung.
Finnish: 104 viikon hoidon jälkeen kaikki jatkotutkimukseen siirtyneet 16 potilasta olivat elossa; 10 heistä ei tarvinnut invasiivista hengitystukea.
German: Es wird empfohlen, den Inhalt der Durchstechflaschen nach der Rekonstitution sofort weiter zu verdünnen (siehe unten).
Finnish: Liuottamisen jälkeen injektiopullojen sisältö on laimennettava heti (ks. alla).
German: Nach dem ersten Jahr (64 bis zu 130 Wochen) der Behandlung ging die LVM bei 8 Patienten weiter zurück.
Finnish: Ensimmäisen hoitovuoden jälkeen (64130 viikkoa) vasemman kammion massa väheni vielä 8 potilaalla.
German: Die Wirkung der Behandlung auf die motorische Funktion und Atmung fiel jedoch unterschiedlich aus.
Finnish: Hoitovaste motoriikan ja hengitystoimintojen paranemisen osalta on kuitenkin vaihdellut.
German: • Plötzliche Verengung der Bronchien mit Beschränkung des Atemvolumens (Bronchospasmus)
Finnish: • äkillinen keuhkoputkien supistuminen, mikä rajoittaa ilman kulkua keuhkoihin sisään ja keuhkoista ulos (bronkospasmi)
German: 1 Reaktionen berichtet bei 39 Patienten mit Morbus Pompe mit infantiler Verlaufsform in 2 klinischen Studien.
Finnish: 1 Haittavaikutuksia raportoitiin esiintyneen 39:llä lapsuusiässä ilmenevää tautia sairastavalla potilaalla kahdessa kliinisessä tutkimuksessa.
German: Nach 78 Wochen zeigte sich bei den mit Myozyme behandelten Patienten eine Verbesserung der zurückgelegten Gehstrecke, gemessen im 6MWT, und eine Stabilisierung der Lungenfunktion, gemessen als FVC in % des vorhergesagten Normalwerts, im Vergleich zu den mit Plazebo behandelten Patienten.
Finnish: 78 viikon kuluttua Myozyme-hoitoa saaneiden potilaiden kävelty matka piteni (6MWT:llä mitattuna) ja keuhkojen toiminta vakiintui (FVC:n %-määrä odotusarvosta mitattuna) verrattuna lumelääkehoitoa saaneisiin potilaisiin.
German: Beachtenswert ist, dass Patienten mit besseren motorischen Ergebnissen auch einen höheren Prozentsatz in der Stabilität oder Verbesserung der Wachstumsparameter (Gewicht) zeigten, während die große Mehrheit der Patienten − unabhängig von ihrer motorischen Entwicklung und ihren Ausgangswerten − einen Rückgang der Kardiomyopathie zeigte, gemessen als Veränderung des LVM-Z-Score.
Finnish: On huomattava, että suurehkolla osalla potilaista, joiden motorinen hoitovaste on hyvä, kasvua kuvaavat muuttujat (paino) pysyvät vakaina tai paranevat, mutta riippumatta motoriikkaa kuvaavien päätemuuttujien tuloksista tai peruslähtökohdasta, useimmilla potilailla kardiomyopatia korjautuu, mikä näkyy vasemman kammion massaa kuvaavan Z-arvon muutoksina.
German: Historische Vergleichsgruppe Endpunkt
Finnish: Historiallinen verrokkiryhmä Tutkimusmuuttuja