FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Effect of ataluren on pharmacokinetics of other medicinal products Based on in vitro studies, ataluren has the potential to inhibit UGT1A9, organic anion transporter 1 (OAT1), organic anion transporter 3 (OAT3) and organic anion transporting polypeptide 1B3 (OATP1B3).
Norwegian Bokmål: Effekt av ataluren på andre legemidlers farmakokinetikk Basert på in vitro-studier har ataluren potensiale til å hemme UGT1A9, organisk aniontransportør 1 (OAT1), organisk aniontransportør 3 (OAT3) og organisk aniontransporterenende polypeptid 1B3
English: The differences favoring ataluren versus placebo in mean changes in timed function tests at Week 48 in the ITT population reached the threshold for a clinically meaningful difference (changes ~1 to 1.5 seconds).
Norwegian Bokmål: Forskjellene som favoriserer ataluren kontra placebo for gjennomsnittlige endringer i tidsbestemte funksjonstester i Uke 48 i ITT-populasjonen, nådde terskelen for en klinisk meningsfylt forskjell (endringer 1 til 1,5 sekunder).
English: Since the mechanism by which ataluren increases nephrotoxicity of intravenous aminoglycosides is not known, concomitant use of other nephrotoxic medicinal products with ataluren is not recommended.
Norwegian Bokmål: Siden mekanismen som gjør at ataluren øker nyretoksisiteten av intravenøse aminoglykosider er ukjent, anbefaler man ikke bruk av andre nyretoksiske legemidler samtidig som ataluren.
English: The adverse reactions reported in patients with nmDMD treated with the recommended daily dose of 40 mg/kg/day ataluren in the 2 placebo-controlled studies are presented in Table 1.
Norwegian Bokmål: Bivirkningene rapportert hos pasienter med nmDMD, som ble behandlet med den anbefalte daglige dosen på 40 mg/kg/dag ataluren i de 2 placebokontrollerte studiene er vist i Tabell 1.
English: During the randomised, placebo-controlled studies, small increases in mean serum creatinine, BUN, and cystatin C were observed.
Norwegian Bokmål: Under derandomiserte, placebokontrollerte studiene av nmDMD, ble små økninger i gjennomsnittlig serumkreatinin, BUN, og cystatin C observert.
English: Nausea, upper abdominal pain, flatulence, abdominal discomfort, constipation
Norwegian Bokmål: Kvalme, smerter i øvre abdomen, flatulens, magebesvær, forstoppelse
English: In a rat distribution study a high adrenal concentration of ataluren was observed.
Norwegian Bokmål: I en distribusjonsstudie hos rotter ble det observert en høy binyrekonsentrasjon av ataluren.
English: Ataluren should not be co-administered with intravenous aminoglycosides, based on cases of decreased renal function observed in a clinical trial in patients with nmCF (see section 4.3).
Norwegian Bokmål: Ataluren skal ikke gis sammen med intravenøse aminoglykosider, basert på tilfeller med nedsatt nyrefunksjon som er observert i en klinisk studie hos pasienter med nmCF (se pkt.
English: Based on data from subjects ranging in age from 2 years to 57 years, there is no apparent effect of age on ataluren plasma exposure.
Norwegian Bokmål: Basert på data fra deltakere i alderen 2 år til 57 år, er det ingen åpenbar effekt på plasmaeksponering av ataluren på grunn av alder. Dosejustering basert på alder er ikke nødvendig.
English: Other endpoints included in both trials were time to persistent 10% worsening in 6MWD, change in time to run/walk 10 meters at Week 48, change in time to climb 4 stairs at Week 48, and change in time to descend 4 stairs at Week 48.
Norwegian Bokmål: Andre endepunkter inkludert i begge studiene var tiden til persistent 10 % forverring i 6MWD, endring i tiden det tok til å løpe/gå 10 meter Uke 48, endring i tiden det tok å gå opp 4 trapper i Uke 48, og endring i tiden det tok å gå ned 4 trapper i Uke 48.
English: These findings suggested that co-administration of Translarna and intravenous aminoglycosides may potentiate the nephrotoxic effect of the aminoglycosides.
Norwegian Bokmål: Disse funnene viste at samtidig administrering av Translarna og intravenøse aminoglykosider kan potensiere den nyretoksiske effekten av aminoglykosider.
English: Description of selected adverse reactions (laboratory abnormalities)
Norwegian Bokmål: Beskrivelse av valgte bivirkninger (laboratorieabnormaliteter)
English: The elimination of ataluren is likely dependent on hepatic and renal glucuronidation of ataluren followed by renal and hepatic excretion of the resulting glucuronide metabolite.
Norwegian Bokmål: Eliminasjonen av ataluren er sannsynligvis avhengig av glukuronidering av ataluren i lever og nyre, etterfulgt av utskillelse i nyrene og leveren av den resulterende glukuronidmetabolitten.
English: Effect of other medicinal products on ataluren pharmacokinetics Based on in vitro studies, ataluren is a substrate of UGT1A9.
Norwegian Bokmål: Effekt av andre legemidler på atalurens farmakokinetikk Basert på in vitro-studier, er ataluren et substrat av UGT1A9.
English: Pain in extremity, musculoskeletal chest pain
Norwegian Bokmål: Smerter i ekstremiteter, muskel- og skjelettbrystsmerter
English: Ataluren is metabolized by conjugation via uridine diphosphate glucuronosyltransferase (UGT) enzymes, predominantly UGT1A9 in liver, intestine and kidney.
Norwegian Bokmål: Ataluren er metabolisert ved konjugasjon via uridindifosfat-glukuronosyltransferase (UGT) enzymer, hovedsakelig UGT1A9 i lever, tarm og nyre.
English: In a 2-year rat carcinogenicity study, one case of hibernoma was found.
Norwegian Bokmål: I en 2-års studie på karsinogenisitet hos rotter ble det funnet ett tilfelle av hibernom.
English: An increase in ataluren exposure and in ataluren metabolite has been reported in patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min).
Norwegian Bokmål: En økning i atalureneksponering og i atalurenmetabolitt har blitt rapportert hos pasienter med alvorlig nedsatt nyrefunksjon (eGFR < 30 ml/min).
English: Nonclinical in vitro experiments in nonsense mutation cellular assays and fish larvae cultured in an ataluren solution have shown that ataluren enabled ribosomal readthroughwith a bell-shaped (inverted-U shaped) concentration-response relationship.
Norwegian Bokmål: Ikke-kliniske in vitro-eksperimenter i nonsense-mutasjon cellulære analyser og fiskelarver kultivert i en ataluren-løsning, har vist at ataluren aktiverte ribosomal readthrough med et klokkeformet (invertert-U-formet) konsentrasjon-respons forhold.
English: Weeks
Norwegian Bokmål: Uker
English: Placental transfer was shown of radiolabelled ataluren in rats.
Norwegian Bokmål: Overføring via placenta ble vist med radiomerket ataluren hos rotter.
English: As the primary endpoint (change in 6MWD from baseline to Week 48) did not reach statistical significance (p≤0.05),
Norwegian Bokmål: Siden det primære endepunktet (endring i 6 MWD) fra baseline til Uke 48) ikke nådde statistisk signifikans (p<0,05), bør alle andre p-verdier betraktes som nominelle.
English: Treatment should not be initiated in previously untreated patients with eGFR <30 ml/min (see sections 4.2 and 5.2).
Norwegian Bokmål: Behandlingen skal ikke initieres hos tidligere ubehandlede pasienter med eGFR < 30 ml/min (se pkt.
English: Recommended dosing intervals are 6 hours between morning and midday doses, 6 hours between midday and evening doses, and 12 hours between the evening dose and the first dose on the next day.
Norwegian Bokmål: Anbefalte doseintervaller er 6 timer mellom morgen- og ettermiddagsdosen, 6 timer mellom ettermiddags- og kveldsdosen, og 12 timer mellom kveldsdosen og den første dosen etterfølgende dag.
English: No dosing adjustment is needed for patients who are becoming nonambulatory.
Norwegian Bokmål: Det kreves ingen dosejustering for pasienter som blir ikkeambulatoriske.
English: - If you are receiving treatment with certain antibiotics, such as gentamicin, tobramycin, or streptomycin by injection into a vein.
Norwegian Bokmål: - du får behandling med visse antibiotika, som gentamicin, tobramycin eller streptomycin via injeksjoner i en vene.
English: In addition, a 3 to 8 fold increase in ataluren metabolite has been reported in patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min).
Norwegian Bokmål: I tillegg har det blitt rapportert en 3- til 8doblet økning i atalurenmetabolitt hos pasienter med alvorlig nedsatt nyrefunksjon (eGFR < 30 ml/min).
English: The prepared dose should be discarded if not consumed within 24 hours of preparation if kept refrigerated (2 - 8 °C), or within 3 hours at room temperature (15 - 30 °C).
Norwegian Bokmål: Den tilberedte dosen skal kastes dersom den ikke er tatt innen 24 timer etter tilberedning dersom den har blitt oppbevart i kjøleskap (2- -8 °C), eller innen 3 timer ved romtemperatur (15- -30 °C).
English: How does Translarna work?
Norwegian Bokmål: Hvordan virker Translarna?
English: No apparent differences of the total ataluren exposure in the control, mild, and severe hepatic impairment groups were observed.
Norwegian Bokmål: Ingen tydelige forskjeller i total atalureneksponering i kontrollgruppen, i gruppene med mild og alvorlig nedsatt leverfunksjon ble observert.
English: The presence of a nonsense mutation in the dystrophin gene should be determined by genetic testing (see section 4.4).
Norwegian Bokmål: Tilstedeværelsen av en nonsense-mutasjon i dystrofingenet bør fastslås ved genetiske prøver (se pkt.
English: The other ingredients are: polydextrose (E1200), macrogol, poloxamer, mannitol (E421), crospovidone, hydroxyethyl cellulose, artificial vanilla flavour (maltodextrin, artificial flavours and propylene glycol), silica, colloidal anhydrous (E551), magnesium stearate.
Norwegian Bokmål: Andre innholdsstoffer er: polydekstrose (E1200), makrogol, poloksamer, mannitol (E421), krysspovidon, hydroksyetylcellulose, kunstig vaniljesmak (maltodekstrin, kunstige smaksstoffer og propylenglykol), kolloidalt vannfritt silika (E551), magnesiumstearat.
English: Discard the prepared dose if not taken within 24 hours of preparation if kept refrigerated (2 - 8 °C), or within 3 hours at room temperature (1530 °C).
Norwegian Bokmål: Kast den tilberedte dosen dersom den ikke er tatt innen 24 timer etter tilberedning dersom den er oppbevart i kjøleskap (2-8 °C), eller innen 3 timer ved romtemperatur (15-30 °C).
English: Gastrointestinal disorders
Norwegian Bokmål: Gastrointestinale sykdommer Oppkast
English: Mean Change in 6-Minute Walk Distance (Study 1)
Norwegian Bokmål: Gjennomsnittlig endring i 6-minutters gå distanse (Studie 1)
English: Paediatric patients with body weight ≥12 kg are treated as per the dosing recommendations by body weight range (see above dosing table).
Norwegian Bokmål: Pediatriske pasienter med en kroppsvekt ≥ 12 kg behandles i henhold til doseanbefalingene etter kroppsvektintervall (se doseringstabellen over).
English: In the rat pre/postnatal developmental toxicity study, at exposure about 5 times human exposure, significant maternal toxicity as well as effects on offspring body weight and development of ambulatory activity were observed.
Norwegian Bokmål: I den pre-/postnatale utvikling av toksisitet-studien på rotter ble det observert signifikant maternal toksisitet ved eksponering på over 5 ganger så mye som menneskelig eksponering, så vel som effekter på avkommets kroppsvekt og utvikling av ambulatorisk aktivitet.
English: The safety profile of ataluren is based on pooled data from two randomised, double-blind, 48-week placebo-controlled studies conducted in a total of 232 male patients with Duchenne muscular dystrophy (nmDMD) caused by a nonsense mutation treated at the recommended dose of 40 mg/kg/day (10, 10, 20 mg/kg; n=172) or at a dose of 80 mg/kg/day (20, 20, 40 mg/kg; n=60), as compared to placebo-treated patients (n=172).
Norwegian Bokmål: Sikkerhetsprofilen for ataluren er basert på samlet data fra to randomiserte, dobbeltblinde, 48-ukers placebokontrollerte studier, utført på totalt 232 mannlige pasienter med Duchennes muskeldystrofi (nmDMD) forårsaket av nonsense-mutasjon, behandlet med anbefalt dose på 40 mg/kg/dag (10, 10, 20 mg/kg, n=172) ellermed en dose på 80 mg/kg/dag (20, 20, 40 mg/kg, n =60), sammenlignet med placebobehandlede pasienter (n=172).
English: The effect of co-administration of ataluren with other nephrotoxic medicinal products is unknown.
Norwegian Bokmål: Effekten av samtidig administrering av ataluren og andre nefrotoksiske legemidler er ikke kjent.
English: Translarna enables the production of working dystrophin and helps muscles work properly.
Norwegian Bokmål: Translarna muliggjør produksjonen av virkende dystrofin og hjelper muskler til å virke normalt.
English: Each prepared dose is best administered immediately after preparation.
Norwegian Bokmål: Hver tilberedte dose administreres helst rett etter tilberedning.
English: Name and address of the manufacturer responsible for batch release Almac Pharma Services Ltd.
Norwegian Bokmål: Navn og adresse til tilvirker(e) av biologisk(e) virkestoff(er) Almac Pharma Services Ltd.
English: Patients were randomised in a 1:1:1 ratio and received ataluren or placebo 3 times per day (morning, midday, and evening), with 57 receiving ataluren 40 mg/kg/day (10, 10, 20 mg/kg), 60 receiving ataluren 80 mg/kg/day (20, 20, 40 mg/kg), and 57 receiving placebo.
Norwegian Bokmål: Pasientene ble randomisert i en 1:1:1 ratio, og fikk ataluren eller placebo 3 ganger per dag (morgen, ettermiddag og kveld), 57 fikk ataluren 40 mg/kg/dag (10, 10, 20 mg/kg),60 fikk ataluren 80 mg/kg/dag (20-, 20-, 40 mg/kg), og 57 fikk placebo.
English: These findings were seen in dogs at systemic exposure equivalent to 0.8 times the steady state AUC in patients administered Translarna at respective morning, midday, and evening doses of 40 mg/kg/day and higher.
Norwegian Bokmål: Disse funnene ble sett hos hunder ved systemisk eksponering ekvivalent med 0,8 ganger steady-state-AUC hos pasienter som fikk administrert morgen, ettermiddags- og kveldsdoser av Translarna på 40 mg/kg/dag og høyere.
English: Final study report to be submitted Due date:
Norwegian Bokmål: Endelig studierapport skal leveresTidsfri st:
English: Mix the prepared dose well before taking it.
Norwegian Bokmål: Bland den tilberedte dosen godt før du tar den.
English: Co-administration of ataluren with mycophenolate mofetil in healthy subjects did not affect the exposure of its active metabolite, mycophenolic acid (a substrate of UGT1A9).
Norwegian Bokmål: Samtidig administrasjon av ataluren med mykofenolatmofetil hos friske personer påvirker ikke eksponeringen av den aktive metabolitten, mykofenolsyre (et substrat av UGT1A9).
English: Translarna is white to off-white granules for oral suspension in sachets.
Norwegian Bokmål: Translarna er hvitt til off-white granulat til mikstur, suspensjon i doseposer.
English: Granules for oral suspension.
Norwegian Bokmål: Granulat til mikstur, suspensjon.
English: Translarna is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy resulting from a nonsense mutation in the dystrophin gene, in ambulatory patients aged 2 years and older (see section 5.1).
Norwegian Bokmål: Translarna er indisert til behandling av Duchenne muskeldystrofi som et resultat av nonsensemutasjon i dystrofingenet, hos ambulatoriske pasienter i alderen 2 år og eldre (se pkt.
English: Patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min) or end-stage renal disease should be treated with ataluren only if the anticipated clinical benefit outweighs the potential risk (see sections 4.2 and 4.4).
Norwegian Bokmål: Pasienter med alvorlig nedsatt nyrefunksjon (eGFR < 30 ml/min) eller nyresykdom på sluttstadiet skal kun behandles med ataluren hvis den forventede kliniske fordelen er større enn den potensielle risikoen (se pkt.
English: Patients were required to have documented confirmation of the presence of a nonsense mutation in the dystrophin gene as determined by gene sequencing.
Norwegian Bokmål: Pasienter ble pålagt å ha dokumentert bekreftelse på nærvær av nonsense-mutasjon i dystrofin-genet, bestemt ved genesekvensering.
English: No dosage adjustment is required for patients with mild or moderate renal impairment.
Norwegian Bokmål: Ingen dosejustering er nødvendig for pasienter med mild eller moderat nedsatt nyrefunksjon.
English: If you become pregnant while taking Translarna, consult your doctor immediately as it is recommended not to take Translarna while you are pregnant or breast-feeding.
Norwegian Bokmål: Dersom du blir gravid mens du tar Translarna bør du umiddelbart snakke med legen din siden det ikke anbefales å ta Translarna når du er gravid.
English: A post-hoc analysis of time to persistent 10% worsening in 6MWD showed that 26% of patients in the ataluren 40 mg/kg/day arm had progressed at Week 48 compared to 44% in the placebo group (p=0.0652) (Figure 2).
Norwegian Bokmål: En post-hoc-analyse av tid til vedvarende 10 % forverring i 6MWD viste at 26 % av pasientene i ataluren 40 mg/kg/dag-armen hadde progrediert i Uke 48 sammenlignet med 44 % i placebogruppen (p = 0,0652) (Figur 2).
English: The European Medicines Agency has waived the obligation to submit the results of studies with ataluren in two subsets of the paediatric population from birth to less than 28 days and infants from 28 days to less than 6 months in nmDMD, as per Paediatric Investigation Plan (PIP) decision in the granted indication (see section 4.2 for information on paediatric use).
Norwegian Bokmål: Det europeiske legemiddelkontoret (The European Medicines Agency) har gitt unntak fra forpliktelsen til å presentere resultater fra studier med ataluren i to undergrupper av den pediatriske populasjonen fra fødsel til mindre enn 28 dager og spedbarn fra 28 dager til mindre enn 6 måneder i nmDMD, som er omfattet av avgjørelsen i den gjeldende Paediatric Investigation Plan (PIP), for den godkjente indikasjonen (se pkt.
English: Because changes in lipid profile (increased triglycerides and cholesterol) were reported for some patients in clinical trials, it is recommended that total cholesterol, LDL, HDL, and triglycerides be monitored on an annual basis in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD) patients receiving ataluren, or more frequently as needed based on the patient's clinical status.
Norwegian Bokmål: Siden endringer i lipidprofilen (økte triglyserider og kolesterol) ble rapportert hos noen pasienter i kliniske utprøvninger, er det anbefalt at totalkolesterol, LDL, HDL og triglyserider skal overvåkes på årlig basis hos nonsense-mutasjon Duchennes muskeldystrofi (nmDMD)-pasienter som får ataluren, eller ved behov oftere, basert på pasientens kliniske status.
English: In timed function tests (TFTs), tests of time to run/walk 10 meters, time to climb 4 stairs, and time to descend 4 stairs, ataluren-treated patients demonstrated smaller increases in the time it takes to run/walk 10 meters, climb 4 stairs, and descend 4 steps, indicating slowing of nmDMD progression relative to placebo.
Norwegian Bokmål: I tidsbestemte funksjonstester (TFT), test av løpe-/gåtider på 10 meter, tid for å gå opp 4 trapper, og tid til å gå ned 4 trapper, viste ataluren-behandlede pasienter mindre økninger i tiden det tok å løpe/gå 10 meter, gå opp 4 trapper, og gå ned 4 steg, som indikerer en bremsing av nmDMD-progresjon i forhold til placebo.
English: Because hypertension with use of concomitant systemic corticosteroids was reported for some patients in clinical trials, it is recommended that resting systolic and diastolic blood pressure be monitored every 6 months in nmDMD patients receiving ataluren concomitantly with corticosteroids, or more frequently as needed based on the patient's clinical status.
Norwegian Bokmål: Siden hypertensjon ble rapportert for noen pasienter i kliniske studier ved bruk av systemiske kortikosteroider samtidig, anbefales det at hvilende systolisk og diastolisk blodtrykk skal overvåkes hver 6. måned hos nmDMD-pasienter som får ataluren samtidig med kortikosteroider, eller ved behov oftere, basert på pasientens kliniske status.
English: At a single, relatively low, maternal dose of 30 mg/kg radiolabelled ataluren, the highest measured concentration of radioactivity in rat milk was 37% of the maternal plasma concentration.
Norwegian Bokmål: Ved en enkel, relativt lav, maternal dose på 30 mg/kg radiomerket ataluren, var den høyeste målte konsentrasjonen av radioaktivitet i rottemelk 37 %
English: Because small increases in mean serum creatinine, blood urea nitrogen (BUN), and cystatin C were observed in the controlled studies of nmDMD, it is recommended that serum creatinine, BUN, and cystatin C be monitored every 6 to 12 months in nmDMD patients receiving ataluren, or more frequently as needed based on the patient's clinical status.
Norwegian Bokmål: Siden en liten økning i gjennomsnittlig serumkreatinin, blodureanitrogen (BUN), og cystatin C ble observert i de kontrollerte studiene av nmDMD, anbefales det at serumkreatinin, BUN og cystatin C blir overvåket hver 6. til 12. måned hos nmDMD-pasienter som får ataluren, eller ved behov oftere, basert på pasientens kliniske status.
English: No dosage adjustment is required for patients with mild, moderate or severe hepatic impairment (see section 5.2).
Norwegian Bokmål: Ingen dosejustering kreves for pasienter med mild, moderat eller alvorlig grad av nedsatt leverfunksjon (se pkt.
English: Heat-sealed laminated aluminium foil sachet: polyethylene terephthalate (child resistance), polyethylene (coloring and polyester/foil bond), aluminum foil (moisture barrier), adhesive (polyurethane class), copolymer of ethylene and methacrylic acid (sealant resin for packaging integrity).
Norwegian Bokmål: Varmeforseglede laminerte doseposer av aluminiumsfolie: polyetylentereftalat (med barnesikring), polyetylen (farging og polyester/folieband), aluminiumsfolie (fuktbarriere), lim (polyuretan klasse), kopolymer av etylen og metakrylsyre(resin for å sikreemballasjens integritet).
English: Contents of the pack and other information What Translarna contains
Norwegian Bokmål: Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon Sammensetning av Translarna
English: There should be 6 hours between morning and midday doses, 6 hours between midday and evening doses, and 12 hours between the evening dose and the first dose on the next day.
Norwegian Bokmål: Det bør gå 6 timer mellom dosen på morgenen og midt på dagen, 6 timer mellom dosene midt på dagen og kvelden, og 12 timer mellom kveldsdosen og den første dosen dagen etter.
English: Concomitant use of intravenous aminoglycosides (see sections 4.4 and 4.5).
Norwegian Bokmål: Samtidig bruk av intravenøse aminoglykosider (se pkt.
English: Caution should be exercised when ataluren is co-administered with medicinal products that are inducers of UGT1A9 (eg rifampicin).
Norwegian Bokmål: Forsiktighet bør utvises når ataluren administreres sammen med legemidler som er indusere av UGT1A9 (f.eks. rifampicin).
English: Caution should be exercised when ataluren is co-administered with medicinal products that are inducers of UGT1A9, or substrates of OAT1 or OAT3 (see section 4.5).
Norwegian Bokmål: Forsiktighet bør utvises når ataluren administreres sammen med legemidler som er indusere av UGT1A9, eller substrater av OAT1 eller OAT3 (se pkt.
English: In addition, ataluren was found to increase nephrotoxicity of intravenous aminoglycosides.
Norwegian Bokmål: I tillegg ble det sett at ataluren øker nyretoksisiteten av intravenøse aminoglykosider.
English: At a single tested, relatively low, maternal dose of 30 mg/kg, the concentration of foetal radioactivity was ≤ 27% of the maternal concentration.
Norwegian Bokmål: maternal dose på 30 mg/kg, var konsentrasjonen av fosterets radioaktivitet ≤ 27 % av morens konsentrasjon.
English: The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with ataluren in one subset of the paediatric population aged 6 months to less than 5 years old in nmDMD, as per Paediatric Investigation Plan (PIP) decision in the granted indication (see section 4.2 for information on paediatric use).
Norwegian Bokmål: Det europeiske legemiddelkontoret (The European Medicines Agency) har utsatt forpliktelsen til å presentere resultater fra studier med ataluren i en undergruppe av den pediatriske populasjonen fra 6 måneder til mindre enn 5 måneder i nmDMD som er omfattet av avgjørelsen i den gjeldende Paediatric Investigation Plan (PIP), for den godkjente indikasjonen (se pkt.