FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: Dei 45 pazienti che non avevano soddisfatto la definizione di ventilazione permanente nello studio CS3B, 38 pazienti (84%) erano vivi senza ventilazione permanente nello studio CS11 al momento dell'analisi ad interim.
Polish: Spośród 45 pacjentów, którzy nie spełniali kryteriów zastosowania stałej wentylacji w ramach badania CS3B, 38 pacjentów (84%) żyło i nie wymagało stałej wentylacji podczas badania CS11 w momencie wykonywania analizy okresowej.
Italian: Tutti i pazienti che hanno ricevuto Spinraza erano vivi all'iniziale conclusione della Parte 1, tuttavia un paziente nel braccio di controllo è morto al giorno 289 dello studio.
Polish: W momencie wcześniejszego zakończenia Części 1 wszyscy pacjenci otrzymujący produkt Spinraza żyli, natomiast w dniu 289. badania zmarł jeden pacjent z grupy kontrolnej.
Italian: Le caratteristiche della malattia al basale erano in larga misura simili nei pazienti trattati con Spinraza e nei pazienti di controllo con procedura simulata, eccetto che i pazienti del gruppo Spinraza al basale avevano una percentuale più elevata, rispetto ai pazienti del gruppo di controllo con procedura simulata, di respiro paradosso (89% vs 66%), polmonite o sintomi respiratori (35% vs 22%), difficoltà di deglutizione o nutrizione (51% vs 29%) e necessità di supporto respiratorio (26% vs 15%).
Polish: Wyjściowa charakterystyka choroby była przeważnie podobna w grupie pacjentów leczonych produktem Spinraza oraz w grupie pacjentów otrzymujących leczenie pozorowane, z wyjątkiem tego, że u pacjentów leczonych produktem Spinraza wyjściowy odsetek oddechów paradoksalnych (89% versus 66%), zapalenia płuc lub objawów ze strony układu oddechowego (35% versus 22%), trudności z przełykaniem lub karmieniem (51% versus 29%) oraz konieczności stosowania wspomagania oddychania (26% versus 15%) był większy niż w grupie otrzymującej leczenie pozorowane.
Italian: Possono esserci anche difficoltà nella somministrazione di un medicinale con questo metodo in pazienti molto giovani e in quelli affetti da scoliosi (rotazione e curvatura della colonna vertebrale).
Polish: Mogą wystąpić również trudności przy podaniu leku bardzo młodym pacjentom i pacjentom ze skoliozą (czyli z wygiętym lub skrzywionym kręgosłupem).
Italian: Percentuale di pazienti che hanno conseguito un miglioramento di almeno 3 punti dal basale al mese 152
Polish: Odsetek pacjentów, u których po 15 miesiącach wystąpiła poprawa o co najmniej 3 punkty w porównaniu z wartościami wyjściowymi2
Italian: Dei 13 pazienti con SMA ad insorgenza in età neonatale, 7 su 9 pazienti (78%; IC al 95%: 45, 94) nel gruppo Spinraza e 0 su 4 (0%; IC al 95%: 0, 60) nel gruppo con procedura simulata hanno soddisfatto i criteri di risposta per le motor milestones (secondo la sezione 2 HINE: aumento ≥2 punti [o punteggio massimo] nella capacità di scalciare OPPURE aumento ≥1 punto nelle motor milestones di controllo della testa, rotolamento, capacità di star seduti, gattonamento, capacità di stare in posizione eretta o deambulazione e miglioramento in un numero maggiore di categorie di motor milestones rispetto a peggioramento).
Polish: Spośród 13 pacjentów z początkiem SMA w wieku niemowlęcym 7 z 9 pacjentów (78%; 95% CI: 45, 94) z grupy otrzymującej produkt Spinraza oraz 0 z 4 pacjentów (0%; 95% CI: 0, 60) z grupy otrzymującej leczenie pozorowane spełniło kryteria odpowiedzi w zakresie kamieni milowych w rozwoju ruchowym (zgodnie z punktacją HINE, rozdział 2: wzrost o ≥2 punkty [lub punktacja maksymalna] w odniesieniu do zdolności kopania LUB wzrost o ≥1 punkt w odniesieniu do kamieni milowych trzymania głowy, przekręcania się, siadania, raczkowania, stania lub chodzenia oraz poprawa w większej liczbie kategorii kamieni milowych w rozwoju ruchowym niż pogorszenie).
Italian: Spinraza è indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale 5q.
Polish: Produkt leczniczy Spinraza jest wskazany do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni 5q.
Italian: Non è stato possibile valutare approfonditamente l'effetto dell'insufficienza epatica o renale come covariata nel modello di PK di popolazione, data la rarità di pazienti che manifestano insufficienza epatica o renale clinicamente rilevante.
Polish: Nie można dokładnie ocenić wpływu zaburzeń czynności wątroby lub nerek jako zmiennych towarzyszących w modelu farmakokinetyki populacyjnej, ze względu na rzadkie występowanie pacjentów z klinicznie istotnymi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek.
Italian: Tra i pazienti con un'età superiore rispetto alla finestra definita dal WHO per l'età attesa di raggiungimento (95° percentile), 17 pazienti su 22 (77%) erano riusciti a raggiungere il target di deambulazione autonoma.
Polish: Spośród pacjentów w wieku starszym niż określony przez WHO wiek oczekiwanego osiągnięcia kamienia milowego (95 percentyl) kamień milowy - samodzielne chodzenie - osiągnęło 17 z 22 pacjentów (77%).
Italian: Potenziali difficoltà con questa via di somministrazione possono essere osservate in pazienti molto giovani e in quelli affetti da scoliosi.
Polish: Podanie leku tą drogą może być utrudnione u bardzo młodych pacjentów i u pacjentów ze stwierdzoną skoliozą.
Italian: Si sono osservati miglioramenti della funzione motoria tra i pazienti che hanno continuato a ricevere Spinraza dallo studio CS3B, nonché tra quelli che hanno iniziato ad assumere Spinraza nello studio CS11 (Figura 3), con il massimo beneficio tra coloro che hanno iniziato prima il trattamento.
Polish: Poprawę czynności ruchowych zaobserwowano u pacjentów kontynuujących leczenie produktem Spinraza rozpoczęte w badaniu CS3B, jak również u tych, u których rozpoczęto leczenie produktem Spinraza w badaniu CS11 (Rycina 3), przy czym największe korzyści zaobserwowano u pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie wcześniej.
Italian: • CS5 (n. 2) (N=15) ▲ CS3B-attivo + CS11 (N=81) ▼ CS3B-procedura simulata (N=40)
Polish: • CS5 (nr 2) (N = 15) ▲ CS3B - leczenie aktywne + CS11 (N = 81) ▼ CS3B - leczenie pozorowane (N = 40)
Italian: Le caratteristiche della malattia al basale erano in genere simili, fatta eccezione per uno squilibrio nella percentuale di pazienti che non avevano mai conseguito la capacità di stare in piedi senza sostegno (13% dei pazienti nel gruppo Spinraza e 29% nel gruppo di controllo con procedura simulata) o di camminare senza sostegno (24% dei pazienti nel gruppo Spinraza e 33% nel gruppo di controllo con procedura simulata).
Polish: Wyjściowa charakterystyka choroby była na ogół podobna, z wyjątkiem grupy pacjentów, którzy kiedykolwiek osiągnęli zdolność stania bez podparcia (13% pacjentów z grupy otrzymującej produkt Spinraza oraz 29% pacjentów z grupy otrzymującej leczenie pozorowane) lub chodzenia z podparciem (24% pacjentów z grupy otrzymującej produkt Spinraza i 33% pacjentów z grupy otrzymującej leczenie pozorowane).
Italian: L'età mediana di insorgenza dei segni e dei sintomi clinici era 56 giorni e i pazienti avevano 2 copie del gene SMN2 (n = 17) oppure 3 copie del gene SMN2 (n = 2) (numero di copie del gene SMN2 non noto per 1 paziente).
Polish: Mediana wieku, w którym wystąpiły przedmiotowe i podmiotowe objawy kliniczne, wynosiła 56 dni, a pacjenci mieli albo 2 kopie (n=17), albo 3 kopie (n=2) genu SMN2 (nieznana liczba kopii genu SMN2 w przypadku 1 pacjenta).
Italian: Per i pazienti randomizzati a Spinraza nello studio CS3B e includendo l'esperienza dello studio CS11, il tempo mediano al decesso o alla ventilazione permanente è stato di 73 settimane.
Polish: W przypadku pacjentów zrandomizowanych do grupy otrzymującej produkt Spinraza w badaniu CS3B i biorących udział w badaniu CS11 mediana czasu do zgonu lub konieczności zastosowania stałej wentylacji wynosiła 73 tygodnie.
Italian: Se lei o suo figlio saltate una dose di Spinraza, consulti il medico in modo che Spinraza possa essere somministrato non appena possibile.
Polish: Jeśli pacjent pominie dawkę leku Spinraza, należy skonsultować się z lekarzem w celu zapewnienia podania leku Spinraza możliwie jak najszybciej.
Italian: 3All'analisi finale, sono state condotte analisi per CHOP INTEND e per motor milestones utilizzando il gruppo per la valutazione di efficacia (Spinraza n = 73; controllo con procedura simulata n = 37).
Polish: 3Analiza końcowa, analiza kryteriów CHOP INTEND oraz analiza kamieni milowych w rozwoju ruchowym zostały przeprowadzone w badaniu skuteczności (grupa otrzymująca produkt Spinraza n=73; grupa poddawana leczeniu pozorowanemu n=37).
Italian: ★ CS5 (n. 3) (N=10) ■ CS3A (N=17) ♦ CS11 (CS3B-procedura simulata) (N=23)
Polish: ★ CS5 (nr 3) (N = 10) ■ CS3A (N = 17) ♦ CS11 (CS3B - leczenie pozorowane) (N = 23)
Italian: Spinraza è utilizzato per il trattamento di una malattia genetica chiamata atrofia muscolare spinale (SMA).
Polish: Lek Spinraza stosuje się do leczenia choroby genetycznej o nazwie rdzeniowy zanik mięśni (SMA.
Italian: Se clinicamente indicato, si raccomanda l'esecuzione di test di laboratorio della funzionalità piastrinica e della coagulazione prima della somministrazione di Spinraza.
Polish: Jeśli istnieją wskazania kliniczne, zaleca się przeprowadzenie badań laboratoryjnych płytek krwi oraz wskaźników krzepnięcia przed podaniem produktu leczniczego Spinraza.
Italian: Degli 8 pazienti con SMA a insorgenza più tardiva, 4 su 5 pazienti (80%; IC al 95%: 38, 96) nel gruppo Spinraza e 2 su 3 (67%; IC al 95%: 21, 94) nel gruppo con procedura simulata hanno soddisfatto questa definizione di risposta.
Polish: Spośród 8 pacjentów z późniejszym początkiem SMA 4 z 5 pacjentów (80%; 95% CI: 38, 96) z grupy otrzymującej produkt Spinraza oraz 2 z 3 pacjentów (67%; 95% CI: 21, 94) z grupy kontrolnej otrzymującej leczenie pozorowane spełniło zdefiniowane kryteria odpowiedzi.
Italian: Numero di pazienti deceduti Hazard ratio (IC al 95%) Valore p6
Polish: Całkowita przeżywalność2 Liczba pacjentów, którzy zmarli Współczynnik ryzyka (95% CI) wartość p6
Italian: La risposta immunogenica a nusinersen è stata determinata in 346 pazienti con campioni plasmatici al basale e post-basale valutati per la presenza di anticorpi anti-farmaco (anti-drug antibodies, ADA).
Polish: Przeprowadzono ocenę immunogenności nusinersenu u 346 pacjentów, u których określono obecność przeciwciał swoistych względem leku (ADA, ang. anti-drug antibodies) w osoczu przed rozpoczęciem leczenia oraz w trakcie leczenia.
Italian: Studio di efficacia post-autorizzativo (PAES): al fine di valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di nusinersen in pazienti sintomatici con atrofia muscolare spinale, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve condurre e presentare i risultati dello studio di estensione di fase 3 in aperto (SHINE, CS11)
Polish: Badanie skuteczności po wydaniu pozwolenia (ang. PAES): W celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania nusinersenu u pacjentów z objawowym rdzeniowym zanikiem mięśni, podmiot odpowiedzialny powinien przeprowadzić i przesłać wyniki otwartego rozszerzenia badania III fazy (SHINE, CS11)
Italian: I dati relativi all'uso di nusinersen in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato.
Polish: Brak danych lub istnieją tylko ograniczone dane dotyczące stosowania nusinersenu u kobiet w ciąży.
Italian: Subito prima della somministrazione, rimuovere la capsula di chiusura in plastica e inserire l'ago della siringa nel flaconcino attraverso la parte centrale del sigillo, per estrarre il volume appropriato.
Polish: Tuż przed podaniem należy zdjąć plastikowe wieczko i wbić igłę strzykawki do fiolki przez środek kapsla w celu pobrania odpowiedniej objętości.
Italian: Punteggio medio (± SE) delle Motor Milestones totali
Polish: Średnia (+/- SE) ogólna punktacja kamieni milowych rozwoju ruchowego
Italian: L'iniezione non deve essere praticata in aree della cute in cui vi siano segni di infezione o infiammazione.
Polish: Nie wolno wstrzykiwać produktu przez skórę w miejscach gdzie występują objawy zakażenia lub stanu zapalnego.
Italian: È stato avviato un altro studio clinico, CS7 (EMBRACE), per pazienti non idonei a partecipare allo studio CS3B o allo studio CS4 a causa dell'età allo screening o del numero di copie del gene SMN2.
Polish: Dla pacjentów, którzy nie zakwalifikowali się do udziału w badaniu CS3B ani CS4 ze względu na wiek na etapie badań przesiewowych lub liczbę kopii genu SMN2, przeprowadzono dodatkowe badanie kliniczne CS7 (EMBRACE).
Italian: Cloruro di calcio diidrato Cloruro esaidrato di magnesio Idrossido di sodio (per l'aggiustamento del pH) Acido cloridrico (per l'aggiustamento del pH) Acqua per preparazioni iniettabili
Polish: Chlorek wapnia dwuwodny Magnezu chlorek sześciowodny Sodu wodorotlenek (do uzyskania właściwego pH) Kwas solny (do uzyskania właściwego pH) Woda do wstrzykiwań
Italian: Sono stati segnalati anche idrocefalo comunicante, meningite asettica e ipersensibilità (ad es., angioedema, orticaria ed eruzione cutanea).
Polish: Zgłaszano także występowanie wodogłowia komunikującego, aseptycznego zapalenia opon mózgowych oraz nadwrażliwości (np. obrzęku naczynioruchowego, pokrzywki i wysypki).
Italian: Al giorno 700, 7 pazienti su 11 (64%) con 2 copie del gene SMN2 e 0 pazienti su 5 (0%) con 3 copie del gene SMN2, hanno soddisfatto i criteri definiti dal protocollo di SMA con manifestazioni cliniche, tuttavia tali pazienti hanno registrato un aumento di peso e raggiunto motor milestones WHO in contrasto con la SMA di tipo I. Un confronto del raggiungimento delle motor milestones tra i pazienti con SMA sintomatica ad insorgenza neonatale e SMA pre-sintomatica è riportato nella Figura 3.
Polish: 7 z 11 pacjentów (64%) z 2 kopiami genu SMN2 i 0 z 5 pacjentów (0%) z 3 kopiami genu SMN2 spełniło zdefiniowane w protokole kryteria SMA z objawami klinicznymi, choć przybierali oni na wadze i osiągali zdefiniowane przez WHO kamienie milowe niespójnie z charakterystyką SMA typu I. Na Rycinie 3 przedstawiono porównanie osiągania kamieni milowych w rozwoju ruchowym u pacjentów z SMA, które wystąpiło w wieku niemowlęcym oraz z SMA przed wystąpieniem objawów.
Italian: Il flaconcino di Spinraza deve essere ispezionato prima della somministrazione per rilevare l'eventuale presenza di particelle.
Polish: Fiolkę z produktem leczniczym Spinraza należy przed podaniem obejrzeć pod kątem obecności cząstek.
Italian: In 11 di questi 20 è stato riportato il tempo di insorgenza, che variava da subito dopo l'iniezione a 1 settimana dopo l'iniezione.
Polish: Mieścił się on w zakresie od bezpośrednio po wstrzyknięciu do 1 tygodnia od podania leku.
Italian: Questi risultati sono supportati da uno studio di fase 2 in aperto in pazienti sintomatici con diagnosi di SMA (CS3A).
Polish: Uzyskane wyniki potwierdzono w otwartym badaniu fazy II z udziałem pacjentów, u których rozpoznano SMA i u których występowały objawy (CS3A).
Italian: La valutazione della sicurezza di Spinraza si è basata su due studi clinici di fase 3 in neonati (CS3B) e bambini (CS4) affetti da SMA, unitamente a uno studio di fase 2 in neonati e bambini affetti da SMA (CS7) e a studi in aperto comprendenti neonati pre-sintomatici (CS5) con diagnosi genetica di SMA e neonati e bambini affetti da SMA.
Polish: Ocenę bezpieczeństwa produktu leczniczego Spinraza oparto na dwóch badaniach klinicznych fazy III z udziałem niemowląt (CS3B) i dzieci (CS4) chorujących na SMA, na jednym badaniu klinicznym fazy II z udziałem niemowląt i dzieci chorujących na SMA (CS7) oraz na badaniach prowadzonych metodą próby otwartej z udziałem niemowląt (CS5), u których rozpoznano SMA na podstawie badań genetycznych, ale u których nie wystąpiły jeszcze objawy, oraz niemowląt i dzieci chorujących na SMA.
Italian: Studio di efficacia post-autorizzativo (PAES): al fine di valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di nusinersen in pazienti pre-sintomatici con atrofia muscolare spinale, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve condurre e presentare i risultati dello studio di fase 2 in aperto (NURTURE (SM201))
Polish: Badanie skuteczności po wydaniu pozwolenia (ang. PAES): W celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania nusinersenu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni przed wystąpieniem objawów, podmiot odpowiedzialny powinien przeprowadzić i przesłać wyniki otwartego badania II fazy (NURTURE (SM201))
Italian: • Meningite non causata da un'infezione (infiammazione della membrana che circonda il midollo spinale e il cervello, che si può manifestare come rigidità del collo, cefalea, febbre, nausea e vomito)
Polish: • Zapalenie opon mózgowych niewywołane przez zakażenie (stan zapalny błon otaczających rdzeń kręgowy i mózg, co może objawiać się sztywnością karku, bólem głowy, gorączką,
Italian: Figura 3: Variazione delle motor milestones HINE rispetto ai giorni di studio per lo Studio CS3B (trattamento e procedura simulata), CS3A, CS5 e CS11
Polish: Rycina 3: Zmiana w zakresie kamieni milowych rozwoju ruchowego ocenianego w skali HINE versus dni badania w badaniu CS3B (grupa poddawana leczeniu i grupa otrzymująca leczenie pozorowane), CS3B, CS5 i CS11.
Italian: CS7 è uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, con procedura simulata su pazienti sintomatici con diagnosi di SMA ad insorgenza in età neonatale (≤6 mesi) o ad insorgenza più tardiva (>6 mesi) e 2 o 3 copie del gene SMN2 (Parte 1), seguito da una fase di estensione in aperto a lungo termine (Parte 2).
Polish: Badanie CS7 jest badaniem fazy II prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby z randomizacją i zastosowaniem pozorowanej procedury obejmującym pacjentów z chorobą objawową ze zdiagnozowanym początkiem SMA w wieku niemowlęcym (≤6 miesięcy) lub z późniejszym początkiem SMA (>6 miesięcy) i z 2 lub 3 kopiami genu SMN2 (Część 1), po którym nastąpiło długoterminowe rozszerzenie badania prowadzone metodą otwartej próby (Część 2).
Italian: Presentazione dei risultati dello studio: aprile 2023.
Polish: Przesłanie wyników badania: kwiecień
Italian: L'analisi è stata condotta nella popolazione ITT (Spinraza: n = 84; controllo con procedura simulata: n = 42) e i dati HFMSE post-basale per i pazienti senza una visita al Mese 15 sono stati imputati mediante il metodo dell'imputazione multipla.
Polish: Analizę przeprowadzono dla populacji ITT (grupa otrzymująca produkt Spinraza: n=84; grupa otrzymująca leczenie pozorowane: n=42), a dane dotyczące punktacji HFMSE po punkcie początkowym dla pacjentów, którzy nie zgłosili się jeszcze na wizytę w miesiącu 15. uzupełniono z wykorzystaniem metody wielokrotnej imputacji.
Italian: Sopravvivenza Sopravvivenza libera da eventi2
Polish: Przeżycie bez zdarzeń2
Italian: Tra quelli con valori osservati al Mese 15, una percentuale più elevata di soggetti trattati con Spinraza ha evidenziato un miglioramento (rispettivamente 73% vs 41%) e una percentuale inferiore di soggetti trattati con Spinraza ha registrato un peggioramento (rispettivamente 23% vs 44%) nel punteggio HFMSE totale, rispetto ai pazienti di controllo con procedura simulata.
Polish: W grupie pacjentów, dla których uzyskano wartości w miesiącu 15., u większego odsetka osób otrzymujących produkt leczniczy Spinraza niż leczenie pozorowane uzyskano poprawę ogólnej punktacji HFMSE (odpowiednio 73% versus 41%) i u mniejszego odsetka pacjentów otrzymujących produkt leczniczy Spinraza niż leczenie pozorowane wystąpiło pogorszenie ogólnej punktacji HFMSE (odpowiednio 23% versus 44%).
Italian: I pazienti hanno conseguito milestones inattese nella SMA di tipo I o II e più coerenti con uno sviluppo normale.
Polish: Pacjenci osiągali kamienie milowe, których uzyskanie nie jest spodziewane dla SMA typu I lub II, w sposób zbliżony do obserwowanego podczas prawidłowego rozwoju.
Italian: Prima che lei o suo figlio riceviate Spinraza, il medico può decidere di eseguire un'analisi del sangue per verificare la corretta coagulazione.
Polish: Zanim pacjent otrzymają lek Spinraza, lekarz może zadecydować o przeprowadzeniu badania krwi, aby upewnić się, że krew prawidłowo krzepnie.
Italian: Tabella 1: Reazioni avverse correlate alla procedura di puntura lombare riportate nello studio CS4 (SMA a insorgenza più tardiva) con un'incidenza almeno del 5% più elevata nei pazienti trattati con Spinraza, rispetto a quelli sottoposti a procedura simulata (sham)
Polish: Tabela 1: Działania niepożądane związane z nakłuciem lędźwiowym na poziomie CS4 (u pacjentów, u których obawy SMA wystąpiły później) występujące z częstością przynajmniej o 5% większą u pacjentów leczonych produktem leczniczym Spinraza w porównaniu do terapii pozorowanej
Italian: 5Secondo la sezione 2 dell'Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE): aumento ≥ 2 punti [o punteggio massimo] della capacità di calciare, OPPURE aumento ≥ 1 punto delle motor milestones di controllo della testa, rotolamento, capacità di star seduti, gattonamento, capacità di stare in posizione eretta o deambulazione, E miglioramento in più categorie di motor milestones rispetto al peggioramento, definito come responder per questa analisi primaria.
Polish: 5Zgodnie z punktacją HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination), część 2: wzrost o ≥2 punkty [lub punktacja maksymalna] w odniesieniu do zdolności kopania LUB wzrost o ≥1 punkt w odniesieniu do kamieni milowych trzymania głowy, przekręcania się, siadania, raczkowania, stania lub chodzenia ORAZ poprawa w większej liczbie kategorii kamieni milowych w rozwoju ruchowym niż pogorszenie, zdefiniowano jako odpowiedź dla tej analizy pierwotnej.
Italian: Il punteggio totale medio è stato 26,4 (DS 11,91) al Giorno 253 e 31,3 (DS 13,02) al Giorno 1050; non è stato osservato alcun plateau.
Polish: Średni wynik całkowity wyniósł 26,4 (SD 11,91) w dniu 253. oraz 31,3 (SD 13,02) w dniu 1050; nie zaobserwowano fazy plateau.
Italian: Spinraza non deve essere diluito.
Polish: Produktu leczniczego Spinraza nie można rozcieńczać.
Italian: Il punteggio totale medio è stato 13,8 (SD 3,09) al Giorno 253 e 15,7 (SD 1,92) al Giorno 1050.
Polish: Średni wynik całkowity wyniósł 13,8 (SD 3,09) w dniu 253. oraz 15,7 (SD 1,92) w dniu 1050.
Italian: I criteri definiti dal protocollo per la SMA con manifestazioni cliniche comprendevano l'aggiustamento del peso per età al di sotto del quinto percentile WHO, una diminuzione di 2 o più percentili principali nella curva di crescita ponderale, il posizionamento di una sonda gastrica percutanea e/o l'incapacità di raggiungere le adeguate motor milestones WHO previste per l'età (posizione seduta senza supporto, posizione eretta con assistenza, gattonamento, deambulazione con assistenza, capacità di stare seduti autonomamente e deambulazione autonoma).
Polish: Zdefiniowane w protokole kryteria SMA z objawami klinicznymi obejmowały skorygowaną dla wieku masę ciała poniżej piątego percentyla według definicji WHO, spadek o 2 lub więcej percentyli na głównych krzywych wzrostu masy ciała, założenie przezskórnej sondy żołądkowej i (lub) brak możliwości uzyskania zdefiniowanych przez WHO kamieni milowych odpowiednich dla wieku (siedzenie bez podparcia, stanie z pomocą, raczkowanie na dłoniach i kolanach, chodzenie z pomocą, samodzielne stanie i samodzielne chodzenie).
Italian: Nusinersen è stato ben tollerato in studi di tossicità a dosi ripetute (14 settimane e 53 settimane) con somministrazione intratecale in scimmie cynomolgus di giovane età.
Polish: W badaniach toksyczności po podaniu dawek wielokrotnych (14 tygodni i 53 tygodnie) dooponowo młodym makakom nusinersen był dobrze tolerowany.
Italian: Diidrogenofosfato di sodio diidrato Fosfato disodico
Polish: Sodu diwodorofosforan dwuwodny Disodu fosforan
Italian: CS5 (n. 3) CS5 (n. 2) CS3A CS3B-attivo + CS11 CS11 (CS3B-procedura simulata) CS3B-procedura simulata
Polish: CS5 (nr 3) CS5 (nr 2) CS3A CS3B - leczenie aktywne + CS11 CS11 (CS3B - leczenie pozorowane) CS3B - leczenie pozorowane
Italian: È preferibile evitare di utilizzare Spinraza durante la gravidanza e l'allattamento.
Polish: Zaleca się unikanie stosowania produktu Spinraza w okresie ciąży i karmienia piersią.
Italian: La farmacocinetica (PK) a dose singola e a dosi ripetute di nusinersen, somministrato per iniezione intratecale, è stata determinata in pazienti pediatrici con diagnosi di SMA.
Polish: Farmakokinetykę (PK) nusinersenu po jednorazowym i wielokrotnym podaniu we wstrzyknięciu dooponowym określono u dzieci i młodzieży z rozpoznaniem SMA.