FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Finnish: Strimvelis-hoidon tehoa arvioitiin 3 vuoden avoimessa prospektiivisessa tutkimuksessa lapsipotilailla, joilla ei ollut HLA-sopivaa kantasolujen sisarusluovuttajaa ja joille PEG-ADA-hoito ei tuonut riittävää hoitovastetta tai he eivät sietäneet hoitoa tai sitä ei ollut saatavilla.
Czech: Účinnost přípravku Strimvelis byla hodnocena v 3leté otevřené prospektivní studii u dětí, u nichž chyběl příbuzný dárce kmenových buněk s odpovídajícím HLA a které neodpovídaly adekvátně na léčbu PEG-ADA, netolerovaly ji, nebo k ní neměly přístup.
Finnish: Iäkkäät potilaat Strimvelis-hoitoa ei ole tarkoitettu yli 65-vuotiaille potilaille, eikä sitä ole tutkittu tässä ikäryhmässä.
Czech: Strimvelis není určen k podání u pacientů ve věku > 65 let a v této věkové skupině nebyl studován.
Finnish: Suurimmalla osalla hiiristä havaittiin hematopoieettisen järjestelmän elpymistä tutkimuksen päättyessä.
Czech: Většina myší vykázala do konce studie rekonstituci hematopoetického systému.
Finnish: T-lymfosyytti (CD3+) ja NK (CD56+) -solujen määrät paranivat Strimvelis-hoidon jälkeen.
Czech: Počty T lymfocytů (CD3+) a NK buněk (CD 56+) se po léčbě přípravkem Strimvelis zvýšily.
Finnish: Biologista jakautumista tutkittiin hiirillä neljä kuukautta kestäneessä tutkimuksessa.
Czech: U myší byla provedena 4měsíční studie biodistribuce.
Finnish: Autoimmuuni hepatiitti
Czech: Autoimunitní hepatitida
Finnish: Tällaisiin valmisteisiin sovellettavia paikallisia bioturvallisuusmääräyksiä on noudatettava (ks. kohta 6.6).
Czech: Je zapotřebí řídit se místními pokyny pro biologickou bezpečnost týkajícími se tohoto typu přípravků (viz bod 6.6).
Finnish: Lisääntymis- ja kehitystoksisuustutkimuksia ei ole tehty.
Czech: Reprodukční a vývojové studie nebyly provedeny.
Finnish: Näitä autoimmuneja haittavaikutuksia raportoitiin potilailla geeniterapian jälkeen.
Czech: Tyto autoimunitní nežádoucí účinky byly hlášeny u jedinců po genové terapii.
Finnish: Suurin osa raportoitiin 3 kuukautta - 3 vuotta kestäneen seurantajakson aikana ja korjautui, hypotyreoosia ja positiivisia tumavastaaineita lukuun ottamatta.
Czech: Většina byla hlášena během 3 měsíců až 3 let sledování a navrátila se k normálu, s výjimkou hypothyreózy a pozitivních ANA testů.
Finnish: Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, Alankomaat
Czech: Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, Nizozemí
Finnish: VIIMEINEN KÄYTTÖPÄIVÄMÄÄRÄ EXP {DD MMM YY}{hh.mm}
Czech: POUŽITELNOST EXP {DD MMM RR} {hh:mm}
Finnish: MYYNTILUVAN NUMERO(T) EU/1/16/1097/001
Czech: EU/1/16/1097/001
Finnish: Jos olet raskaana tai imetät, epäilet olevasi raskaana tai jos suunnittelet lapsen hankkimista, kerro asiasta lääkärille ennen kuin sinulle annetaan tätä lääkettä.
Czech: Těhotenství a kojení Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem dříve, než Vám bude tento přípravek podán.
Finnish: Haittavaikutukset on esitetty kussakin yleisyysluokassa haittavaikutuksen vakavuuden mukaan alenevassa järjestyksessä.
Czech: V rámci kategorií četnosti jsou nežádoucí účinky uvedeny v pořadí s klesající závažností.
Finnish: Strimvelis-valmistetta voidaan valmistaa vain, jos lääkäri onnistuu keräämään riittävästi oikeantyyppisiä soluja potilaan omasta luuytimestä.
Czech: Strimvelis lze vyrobit pouze, pokud lékař je schopen odebrat dostatek správného druhu buněk z pacientovy vlastní kostní dřeně.
Finnish: • lääkkeen toimittanen hoitoa antavalle klinikalle on viivästynyt.
Czech: • pokud došlo k opožděnému doručení léčivého přípravku do nemocnice, kde je poskytována léčba.
Finnish: Tämän lääkevalmisteen antaa kokenut lääkäri, ja hän vastaa valmisteen oikeasta hävittämisestä.
Czech: Tento přípravek budou podávat kvalifikovaní lékaři, kteří zodpovídají za správnou likvidaci přípravku.
Finnish: Strimvelis on tarkoitettu vain autologiseen käyttöön.
Czech: Strimvelis je určen pouze pro autologní použití.
Finnish: Paikallisia bioturvallisuusmääräyksiä on noudatettava (ks. kohta 4.2).
Czech: Je nutno postupovat podle místních pokynů pro biologickou bezpečnost přípravků (viz bod 4.2).
Finnish: Tällaisissa tapauksissa lääkäri antaa sinulle (tai lapsellesi) korvaavia kantasoluja käyttäen ennen hoidon aloittamista kerättyjä ja varastoituja varasoluja (ks. myös kohta 3, Miten Strimvelis annetaan).
Czech: V těchto případech Vám (Vašemu dítěti) lékař podá kmenové buňky, které byly odebrány před zahájením léčby (viz bod 3 Jak se Strimvelis podává).
Finnish: CD34+-soluja/kg:
Czech: CD34+ buněk/kg:
Finnish: Strimvelis on tarkoitettu yksinomaan autologiseen käyttöön, eikä sitä pidä koskaan antaa kenellekään muulle kuin alkuperäiset CD34+-solut luovuttaneelle potilaalle.
Czech: Strimvelis je určen pouze pro autologní použití a nikdy nesmí být podán jinému pacientovi než původnímu dárci CD34+ buněk.
Finnish: Tässä sairaudessa immuunijärjestelmä ei toimi tavallisesti eikä pysty puolustamaan elimistöä infektioita vastaan.
Czech: Při tomto stavu nepracuje imunitní systém správně tak, aby chránil tělo proti infekci.
Finnish: Yliherkkyys valmisteelle tai kohdassa 6.1 mainituille apuaineille.
Czech: Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.
Finnish: Paikallisia bioturvallisuusmääräyksiä on noudatettava.
Czech: Je nutno postupovat podle místních pokynů pro biologickou bezpečnost.
Finnish: Retroviruksen insertiokohtia (RIS) on todettu CCND2- ja LMO2-geeneissä tai niiden läheisyydessä, ja leukeemisen transformaation riski on mahdollinen Strimvelis-hoidon jälkeen.
Czech: Místa inzerce retrovirů (Retroviral insertion sites, RIS) byla detekována v CCND2 a LMO2 nebo v přiléhajících oblastech, po léčbě přípravkem Strimvelis tak existuje potenciální riziko leukemické transformace.
Finnish: Positiivinen tulos ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) testissä tai jonkin muun EU:n kudos- ja soludirektiivissä mainitun tartuntavaaran aiheuttavan tekijän esiintyminen testissä ennen luuytimen keräystä.
Czech: Pozitivní test na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo přítomnost jakéhokoli přenosného infekčního agens uvedeného v platné EU Cell and Tissue Directive před odběrem kostní dřeně.
Finnish: Strimvelis-hoitoa saaneista potilaista 67 %:lla (12/18) oli autoimmuuneja vasta-aineita tai muita ilmenemismuotoja (esim. autoimmuuni trombosytopenia, autoimmuuni aplastinen anemia, autoimmuuni hepatiitti ja Guillain-Barrén oireyhtymä) (ks. kohta 4.8).
Czech: 67 % (12 z 18) pacientů léčených přípravkem Strimvelis mělo autoimunitní protilátky nebo jiné projevy (např. autoimunitní trombocytopenie, autoimunitní aplastická anemie, autoimunitní hepatitida a syndrom Guillain-Barré) (viz bod 4.8).
Finnish: Tämä lääkevalmiste sisältää muuntogeenisiä soluja.
Czech: Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované buňky.
Finnish: B-solujen toiminta: Kaikki keskeisessä tutkimuksessa hoidetut 12 potilasta saivat IVIG-hoitoa seulonnan ajankohtana, ja 7 potilaan (58 %) IVIG-hoito lopetettiin 0-3 vuotta kestäneen seurannan aikana geeniterapian jälkeen.
Czech: Funkce B buněk: Všech 12 pacientů zařazených v pivotní studii bylo v době screeningu léčeno IVIG a u 7 pacientů (58 %) byla v období 0-3 roky po genové terapii léčba IVIG ukončena.
Finnish: Hoidon jälkeen
Czech: Po léčbě
Finnish: Strimvelis-valmisteen käytössä on noudatettava varovaisuutta yli 6 vuoden 1 kuukauden ikäisten ja alle 6 kuukauden iäisten potilaiden hoidossa, sillä näistä ikäryhmistä ei ole kliinistä tutkimustietoa.
Czech: Strimvelis je nutno používat s opatrností u pacientů starších než 6 let a 1 měsíc a mladších než 6 měsíců, protože pro tato věková rozpětí nejsou dostupné žádné údaje z klinických studií.
Finnish: Nykyinen tai aikaisempi leukemia tai myelodysplasia.
Czech: Současná leukemie nebo myelodysplazie nebo jejich výskyt v anamnéze.
Finnish: Mahdollinen PEG-ADA-hoito lopetettiin 10-22 vuorokautta ennen Strimvelis-hoidon antamista.
Czech: Pacientům, kteří dříve dostávali PEG-ADA, byla tato léčba ukončena 10 až 22 dní před léčbou přípravkem Strimvelis.
Finnish: • punaiset tai sinipunaiset pisteet iholla, ihonalainen verenvuoto (idiopaattinen trombosytopeeninen purppura)
Czech: • červené nebo rudé tečky na kůži, krvácení pod kůži (imunitní trombocytopenická purpura);
Finnish: Myyntiluvan haltijan pitää sisällyttää arkistosta saadut säännölliset seurantaraportit määräaikaisiin turvallisuuskatsauksiin ja laatia väliaikaisraportit joka toinen vuosi kunnes arkisto suljetaan.
Czech: Držitel rozhodnutí o registraci je povinen zahrnout pravidelné průběžné zprávy z registru do PSUR a poskytnout průběžné zprávy o studii každé 2 roky až do ukončení registru.
Finnish: Keskeisessä tutkimuksessa hoitoa saaneesta yhdestä potilaasta ei ollut PEG-ADA-hoidon uudelleenaloittamista koskevia tietoja, joten hänet suljettiin pois yhdistetystä potilasjoukosta.
Czech: U jednoho pacienta léčeného v pilotní studii nebyly k dispozici údaje o opětovném nasazení PEG-ADA, proto byl vyřazen ze sledování přežití bez intervence v integrované populaci.
Finnish: Äidin Strimvelis-hoidon vaikutusta rintamaitoa saavaan lapseen ei ole tutkittu.
Czech: Vliv podání přípravku Strimvelis kojící matce na kojené dítě nebyl studován.
Finnish: Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle (tai lapsellesi) annetaan Strimvelis-valmistetta
Czech: Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám (Vašemu dítěti) bude Strimvelis podán
Finnish: Kohonneet maksaentsyymiarvota, tumavasta-aine (ANA) positiivisuus
Czech: pozitivní antinukleární protilátky (ANA)
Finnish: Suodattimina voidaan käyttää vain verensiirtolaitteistoon tarkoitettuja suodattimia, jotta vältetään solujen tahaton poistuminen lääkevalmisteesta.
Czech: Je třeba použít pouze filtry určené pro použití s transfuzními sety, aby se zabránilo nechtěnému odstranění buněk z přípravku.
Finnish: Strimvelis-hoitoa voidaan antaa vain kerran.
Czech: Strimvelis se podává pouze jednou.
Finnish: Esilääkitys Suositellaan, että potilaalle annetaan antihistamiinia laskimoon 15-30 minuuttia ennen Strimvelis-infuusiota.
Czech: Doporučuje se, aby 15-30 minut před infuzí přípravku Strimvelis bylo podáno intravenózně antihistaminikum.
Finnish: Lähtötilanne / Ennen hoitoaa
Czech: Výchozí stav/před léčboua
Finnish: Nämä solut on kerättävä potilaalta viimeistään 3 viikkoa ennen Strimvelis-hoitoa.
Czech: Ty je nutno získat od pacienta alespoň 3 týdny před léčbou přípravkem Strimvelis.
Finnish: b Perustuu hoitoa seuranneeseen kolmen vuoden jaksoon elossaolo-osuuden ja vaikeiden infektioiden osalta ja kolmen vuoden kuluttua kerättyihin tietoihin T-lymfosyyttien ja dAXP-arvojen osalta.
Czech: b Založeno na 3letém období po léčbě pro přežití a závažné infekce a údajích získaných při návštěvě po 3 letech pro T lymfocyty a dAXP.
Finnish: MYYNTILUVAN NUMERO(T) EU/1/16/1097/001 MYYNTILUVAN MYÖNTÄMISPÄIVÄMÄÄRÄ/UUDISTAMISPÄIVÄMÄÄRÄ Myyntiluvan myöntämisen päivämäärä: 26 toukokuuta 2016
Czech: DATUM PRVNÍ REGISTRACE/PRODLOUŽENÍ REGISTRACE Datum první registrace: 26. května 2016
Finnish: Strimvelis-hoidon pitkäaikaista tehoa ja vasteen kestoa ADA-SCID-potilaiden hoidossa ei tunneta (ks. kohta 5.1).
Czech: Dlouhodobý účinek a trvání odpovědi na přípravek Strimvelis u ADA-SCID nejsou známy (viz bod 5.1).
Finnish: Koska Strimvelis annetaan valmistelevan busulfaanihoidon jälkeen, naisten, jotka voivat tulla raskaaksi, on käytettävä raskauden ehkäisyyn luotettavaa estemenetelmää Strimvelis-valmisteen antamisen aikana ja vähintään 6 kuukautta sen jälkeen.
Czech: Vzhledem k tomu, že se přípravek Strimvelis podává po přípravné léčbě busulfanem, musí pacientky ve fertilním věku během podávání přípravku Strimvelis a ještě nejméně 6 měsíců po ukončení terapie používat spolehlivou bariérovou antikoncepci.
Finnish: Ennen Strimvelis-hoidon aloittamista hoidosta on keskusteltava potilaan ja/tai hänen perheenjäsentensä kanssa.
Czech: Strimvelis lze podávat pouze po konzultaci s pacientem a/nebo jeho rodinou.
Finnish: Pusseja on säilytettävä ulkopakkauksessa, kunnes ne ovat käyttövalmiita.
Czech: Vaky musí být až do použití uchovávány ve vnějším obalu.
Finnish: • korkea verenpaine (hypertensio)*
Czech: • zvýšený krevní tlak (hypertenze)*;
Finnish: Jos lääkevalmiste sisältää alle 2 miljoonaa CD34+-solua/kg, hoitavan lääkärin on yksilöllisen hyötyriskiarvion perusteella päätettävä, annetaanko lääkevalmiste potilaalle.
Czech: Obsahuje-li přípravek méně než 2 miliony CD34+ buněk/kg, je na lékaři, aby podle individuálního poměru přínosu a rizika posoudil, zda začít s léčbou.
Finnish: • solujen keräämiseen lääkkeen valmistusta varten liittyi joitakin ongelmia
Czech: • pokud se vyskytl problém při odběru buněk pro výrobu tohoto léčivého přípravku;
Finnish: Strimvelis valmistetaan erityisesti kullekin potilaalle käyttäen potilaan oman luuytimen soluja.
Czech: Strimvelis je vyroben zvlášť pro každého pacienta s použitím buněk pacientovy vlastní kostní dřeně.
Finnish: Potilaan henkilötunnus:
Czech: Lot: Kód pacienta:
Finnish: Ennen geeniterapiaa kaikki potilaat saivat valmistelevana hoitona busulfaania, jonka kokonaisannos oli useimmiten 4 mg/kg laskimoon kahden peräkkäisen vuorokauden aikana ennen CD34+-infuusiota.
Czech: Všichni pacienti dostávali před genovou terapií přípravnou léčbu busulfanem; většina dostala celkovou dávku 4 mg/kg intravenózně během 2 po sobě jdoucích dnů před infuzí CD34+.
Finnish: - Toinen aine on natriumkloridi (Ks. kohta 2.
Czech: - Další složkou je chlorid sodný (viz bod 2, Strimvelis obsahuje sodík).
Finnish: Eloonjääneisyyteen, hematologisiin paremetreihin tai tärkeiden elinten histopatologiaan kohdistuneita haittavaikutuksia ei esiintynyt, lukuun ottamatta painon laskua sekä kivesten ja munasarjojen atrofiaa, mikä sopi busulfaanin antamiseen.
Czech: Nebyly pozorovány žádné nežádoucí účinky na přežití, hematologické parametry nebo histopatologii hlavních orgánů s výjimkou úbytku tělesné hmotnosti, atrofie varlat a vaječníků konzistentní s podáním busulfanu.
Finnish: ADA-SCIDtautia sairastavan potilaan elimistö ei pysty tuottamaan riittävästi adenosiinideaminaasientsyymiä (ADA), koska sitä tuottava geeni on viallinen.
Czech: Osoby s ADA-SCID nemohou tvořit dostatek enzymu nazývaného adenosindeamináza (ADA), protože gen, který ji vytváří, je narušen.
Finnish: Näytteitä otetaan kaksi Lääkäri ottaa luuytimen kantasoluista kaksi näytettä ennen suunniteltua hoitoa:
Czech: Provádějí se dva odběry Před plánovanou léčbou lékař provede dva odběry kmenových buněk z kostní dřeně:
Finnish: Strimvelis on tarkoitettu adenosiinideaminaasin puutteesta johtuvan vaikean kombinoidun immuunivajauksen (ADA-SCID) hoitoon, kun käytettävissä ei ole sopivaa ihmisen leukosyyttiantigeenien (HLA) suhteen yhteensopivaa kantasolujen sukulaisluovuttajaa (ks. kohta 4.2 ja kohta 4.4).
Czech: Strimvelis je indikován k léčbě pacientů se závažným kombinovaným imunodeficitem způsobeným deficitem adenosindeaminázy (ADA-SCID), pro které není dostupný vhodný příbuzný dárce kmenových buněk s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem (HLA) (viz body 4.2 a 4.4).
Finnish: Myyntiluvan haltijan pitää seurata immunogeenisuusriskiä, insertionaalista mutageneesia ja onkogeneesia sekä maksatoksisuutta.
Czech: Držitel rozhodnutí o registraci bude sledovat riziko imunogenicity, inzerční mutageneze a onkogeneze a rovněž hepatotoxicity.
Finnish: Strimvelis kuuluu hoitomuotoihin, joista käytetään nimeä geeniterapia.
Czech: Strimvelis je druh léčivého přípravku, který se nazývá genová terapie.
Finnish: MUUTA Vain autologiseen käyttöön.
Czech: JINÉ Pouze pro autologní použití.
Finnish: Strimvelis toimitetaan suoraan siihen lääketieteelliseen yksikköön, jossa infuusio annetaan.
Czech: Strimvelis je dopraven přímo do zdravotnického zařízení, kde bude infuze podána.
Finnish: Näitä voi esiintyä enintään yhdellä potilaalla kymmenestä.
Czech: Časté nežádoucí účinky Mohou postihnout až 1 z 10 pacientů.
Finnish: Strimvelis-hoitoa saaneet potilaat eivät saa luovuttaa verta, elimiä, kudoksia eivätkä soluja siirrettäviksi koskaan elämänsä aikana.
Czech: Pacienti léčení přípravkem Strimvelis nesmí být již nikdy dárci krve, orgánů, tkání a buněk pro transplantaci.
Finnish: Vanhemmat potilaat eivät yleensä pysty luovuttamaan suuria määriä CD34+-soluja, mikä voi tarkoittaa, ettei hoitoa voida välttämättä antaa.
Czech: U starších pacientů je typicky snížená schopnost poskytnout větší množství CD34+ buněk, což může znamenat, že starší pacienti nemohou být léčeni tímto přípravkem.
Finnish: Työtasot ja materiaalit, jotka ovat saattaneet olla kosketuksissa Strimvelis-valmisteen kanssa, on puhdistettava sopivalla desinfiointiaineella.
Czech: Pracovní povrchy a materiály, které přišly do potenciálního kontaktu s přípravkem Strimvelis, musejí být dekontaminovány příslušnou dezinfekcí.
Finnish: Milano
Czech: Milan
Finnish: Non-interventionaalinen PASS: Strimvelis-geeniterapian pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon tutkimiseksi myyntiluvan haltijan pitää tehdä pitkäaikainen, prospektiivinen, non-interventionaalinen seurantatutkimus käyttäen Strimvelis-hoitoa saaneiden ADA-SCIDpotilaiden arkistoa.
Czech: Neintervenční poregistrační studie bezpečnosti (PASS): Aby bylo možné vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost genové terapie přípravkem Strimvelis, je držitel rozhodnutí o registraci povinen provést a předložit výsledky dlouhodobé prospektivní neintervenční následné studie s využitím údajů z registru pacientů se závažným kombinovaným imunodeficitem způsobeným deficitem adenosindeaminázy (ADA-SCID) léčených přípravkem Strimvelis.
Finnish: Strimvelis-lääkevalmistetta käytetään ADA-SCID-taudin hoitoon, kun kukaan potilaan perheenjäsenistä ei sovellu luuytimen kantasolujen luovuttajaksi kantasolusiirtoa varten.
Czech: Strimvelis se používá k léčbě ADA-SCID, pokud není vhodným dárcem kmenových buněk kostní dřeně k transplantaci nikdo ze členů rodiny.
Finnish: Strimvelis-valmisteen luonteen vuoksi siihen ei voida soveltaa tavanomaisia farmakokinetiikkaa, imeytymistä, jakautumista, metaboliaa ja eliminaatiota kartoittavia tutkimuksia.
Czech: Povaha přípravku Strimvelis je taková, že konvenční studie farmakokinetiky, absorpce, distribuce, biotransformace a eliminace nejsou aplikovatelné.
Finnish: Älä käytä tätä lääkettä ulkopakkauksen ja infuusiopussin etiketissä mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän ja kellonajan jälkeen (EXP).
Czech: Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti (EXP), včetně času, uvedené na štítku kontejneru a štítku infuzního vaku.
Finnish: Ennen Strimvelis-hoitoa ja hoidon aikana
Czech: Před léčbou a v průběhu léčby přípravkem Strimvelis
Finnish: Tämä lääkevalmiste sisältää 0,15 mmol natriumia / ml (ks. kohta 4.4).
Czech: Tento léčivý přípravek obsahuje 0,15 mmol sodíku v jednom ml (viz bod 4.4).
Finnish: Potilaan 10 tietoja lähtötilanteen T-lymfosyyttiarvosta ei ollut.
Czech: U pacienta č. 10 nebyl k dispozici výchozí počet T lymfocytů.
Finnish: Ennen infuusiota on varmistettava, että potilaan henkilöllisyys vastaa Strimvelis-infuusiopussiin (-pusseihin) ja/tai -pakkaukseen merkittyjä olennaisia yksilöllisiä potilastietoja (ks. kohdat 4.4 ja 6.6).
Czech: Před infuzí musí být potvrzeno, že totožnost pacienta souhlasí se základními jedinečnými údaji o pacientovi na infuzním vaku(vacích) přípravku Strimvelis a/nebo na obalu (viz body 4.4 a 6.6).
Finnish: Strimvelis sisältää natriumia
Czech: Strimvelis obsahuje sodík
Finnish: Infuusiopussi on suljetun ulkopakkauksen sisällä.
Czech: Infuzní vak je umístěn uvnitř uzavřeného vnějšího obalu.
Finnish: T-solutuotannon onnistumiseen Strimvelis-hoidon jälkeen vaikuttaa luultavasti myös kateenkorvan jäännöstoiminta, mikä voi heikentyä vanhemmilla lapsilla.
Czech: Úspěšnost tvorby T buněk po podání přípravku Strimvelis je pravděpodobně ovlivněna reziduální funkcí thymu, která může být u starších dětí narušena.
Finnish: Suositellaan, että potilaalle annetaan busulfaania 0,5 mg/kg laskimoon 6 tunnin välein kahtena peräkkäisenä päivänä alkaen kolme vuorokautta ennen Strimvelis-valmisteen antamista.
Czech: Doporučuje se, aby byl podán intravenózně busulfan v dávce 0,5 mg/kg každých 6 hodin po dobu dvou po sobě jdoucích dnů; podávání busulfanu má být zahájeno tři dny před podáním přípravku
Finnish: Kolme potilasta sai PEG-ADA-hoitoa pitkäaikaisesti (yli 3 kuukautta yhtäjaksoisesti), ja heistä kaksi sai myöhemmin kantasolusiirteen sopivalta sisarusluovuttajalta ja yksi jatkoi pitkäaikaista PEG-ADA-hoitoa.
Czech: Dlouhodobá léčba PEG-ADA (v trvání více než 3 měsíce) byla použita u tří pacientů; u dvou z nich byla následně provedena transplantace kmenových buněk od příbuzného dárce a jeden pacient zůstal na dlouhodobé léčbě PEG-ADA.
Finnish: Tähdellä (*) merkityt haittavaikutukset saattavat liittyä busulfaanihoitoon.
Czech: Nežádoucí účinky označené * mohou souviset s busulfanem.
Finnish: Miten Strimvelis annetaan
Czech: Jak se Strimvelis podává
Finnish: Arkistosta saadut väliaikaisraportit pitäätoimittaa viranomaisille joka toinen vuosi.
Czech: Průběžné zprávy z registru musí být předloženy každé
Finnish: eLähtötilanteessa 11 potilaan joukosta 9:n potilaan dAXP-arvot olivat < 100 nmol/ml (82 %).
Czech: e Ve výchozím stavu mělo 9 z 11 (82 %) pacientů dAXP < 100 nmol/ml.
Finnish: Lopullinen kliininen raportti pitää toimittaa sen jälkeen, kun 50. potilas on ollut seurannassa 15 vuotta.
Czech: Závěrečná zpráva o klinické studii musí být předložena poté, co u 50. pacienta proběhne následná kontrola po 15 letech; 4Q 2037
Finnish: Koulutusmateriaalin tulee käsitellä seuraavia turvallisuusaiheita/avainkohtia: autoimmuniteetti, tulokseton vaste geeniterapiaan ja insertionaalisesta onkogeneesista johtuva maligniteetti (esim. leukemia, myelodysplasia).
Czech: Edukační materiály se mají zabývat těmito bezpečnostními/klíčovými aspekty: autoimunita, neúspěšná odpověď na genovou terapii a malignita v důsledku inzerční onkogeneze (např. leukemie,
Finnish: T-solujen toiminta: Keskeisessä tutkimuksessa hoitoa saaneilla potilailla T-solujen proliferaatio voitiin osoittaa, kun soluja stimuloitiin CD3-vasta-aineilla (mediaani 62629 cpm, vaihteluväli 4531-252173) ja fytohemaglutiniinilla (mediaani 140642 cpm, vaihteluväli 11119-505607) vuoden kuluttua geeniterapiasta, ja nämä vasteet säilyivät kolmen vuoden kuluttua tehtyyn arviointiin asti.
Czech: Funkce T buněk: U pacientů léčených v pivotní studii byla proliferace T buněk prokázána odpovědí na stimulaci anti-CD3 protilátkami (medián 62629 cpm, rozmezí 4531 až 252173) a fytohemaglutininem (medián 140642 cpm, rozmezí 11119 až 505607) v 1. roce po genové terapii a tyto odpovědi přetrvávaly i ve 3. roce.
Finnish: Autoimmuuni hemolyyttinen anemia, autoimmuuni aplastinen anemia, autoimmuuni trombosytopenia
Czech: Autoimunitní hemolytická anemie, autoimunitní aplastická anemie, autoimunitní trombocytopenie
Finnish: MYYNTILUVAN HALTIJA Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, Alankomaat
Czech: DRŽITEL ROZHODNUTÍ O REGISTRACI Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam,
Finnish: Joissakin tapauksissa Strimvelis-valmistetta ei voida antaa potilaalle valmistukseen liittyvien tekijöiden vuoksi.
Czech: V některých případech se může stát, že pacient nebude moci dostat Strimvelis kvůli problémům při výrobě.
Finnish: A. BIOLOGISEN VAIKUTTAVAN AINEEN VALMISTAJA JA ERÄN VAPAUTTAMISESTA VASTAAVA VALMISTAJA
Czech: A. VÝROBCE BIOLOGICKÉ LÉČIVÉ LÁTKY VÝROBCE ODPOVĚDNÝ ZA PROPOUŠTĚNÍ ŠARŽÍ
Finnish: Kolme vuotta Strimvelis-hoidon jälkeen elossaolo-osuus oli 100 %, vaikeat infektiot olivat vähentyneet, Tlymfosyyttien (CD3+) määrä oli suurentunut ja kaikkien potilaiden laskimoveren punasolujen deoksiadenosiininukleotidi (RBC dAXP) -pitoisuudet olivat patologisen tason (> 100 nmol/ml) alapuolella lähtötilanteen jälkeen.
Czech: Léčba přípravkem Strimvelis vedla ke 100% přežití 3 roky po podání, snížení podílu závažných infekcí, zvýšení T lymfocytů (CD3+) a všichni pacienti měli po léčbě hladiny nukleotidu deoxyadenosinu ve venózních červených krvinkách (RBC dAXP) pod patologickými hladinami (> 100 nmol/ml).
Finnish: LÄÄKEMUOTO JA SISÄLLÖN MÄÄRÄ Infuusioneste, dispersio.
Czech: LÉKOVÁ FORMA A OBSAH BALENÍ Infuzní disperze.