FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Les poches doivent être conservées dans l'emballage extérieur jusqu'à la perfusion.
Hungarian: A zsákokat a külső tartályban kell tárolni mindaddig, amíg nem kerülnek felhasználásra.
French: Doit être conservé comme réserve (voir ci-dessus)
Hungarian: Tartalék őssejt adag levétele Tartalékként tárolják (lásd fent)
French: Si l'ASC (Aire Sous la Courbe) du busulfan est supérieure à 4 000 nanogrammes/ml.h (974 µmol/L.minute), la dose doit être réduite en conséquence, en fonction de l'ASC.
Hungarian: Ha a buszulfán AUC-je meghaladja a 4000 nanogramm/ml•h (947 µmol/l•perc) értéket, a dózist az AUC alapján megfelelő mértékben csökkenteni kell.
French: Période (années)
Hungarian: Időtartam (év) n/a
French: Un médicament antihistaminique peut être administré
Hungarian: Egy antihisztamin gyógyszert adhatnak be
French: Certains patients ont dû reprendre une enzymothérapie de substitution à long terme et/ou recevoir une greffe de cellules souches (voir rubrique 5.1).
Hungarian: Néhány beteg esetében a hosszú távú enzimpótló terápiát kellett tovább folytatni és/vagy őssejtbeültetést kellett végezni (lásd 5.1 pont).
French: Les réglementations locales en matière de biosécurité doivent être suivies.
Hungarian: Be kell tartani a helyi biológiai biztonságossági irányelveket.
French: Une étude de 4 mois sur la biodistribution a été effectuée chez la souris.
Hungarian: Egy 4 hónapos biodisztribúciós vizsgálatot végeztek egereken.
French: Classement par systèmes d'organes
Hungarian: Szervrendszer szerinti osztályozás
French: Après avoir été traité par Strimvelis, vous (ou votre enfant) ne pourrez/pourra plus jamais faire don de votre sang, d'organes ou de tissus.
Hungarian: Miután Ön (vagy gyermeke) Strimvelis kezelésben részesült, Ön (vagy gyermeke) soha nem adhat vért, szervet vagy szöveteket a jövőben.
French: Cellules CD34+/kg :
Hungarian: CD34+ sejt/kg:
French: La plupart de ces effets ont été signalés pendant la période de suivi de 3 mois à 3 ans et ont disparu, à l'exception de l'hypothyroïdie et des tests AAN (anticorps antinucléaires) positifs.
Hungarian: Többségüket az utánkövetési időszak 3. hónapja és 3. éve között jelentették, és önmaguktól rendeződtek, kivéve a hypothyreosist és a pozitív ANA-teszteket.
French: Deux prélèvements seront réalisés Le médecin effectuera deux prélèvements de cellules souches de moelle osseuse avant la date prévue du traitement :
Hungarian: Két csontvelő őssejtadagot vesznek le A kezelőorvos két csontvelő őssejtadagot vesz le a tervezett kezelés előtt:
French: Strimvelis étant administré après le traitement de conditionnement par busulfan, les patientes en âge de procréer doivent utiliser une méthode barrière contraceptive fiable pendant l'administration de Strimvelis et au moins jusqu'à 6 mois après traitement.
Hungarian: Mivel a Strimvelis buszulfán kondicionálást követően kerül alkalmazásra, fogamzóképes betegeknek megbízható barrier típusú fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk a Strimvelis-kezelés időtartama alatt, és azt követően legalább 6 hónapon át.
French: Strimvelis doit être utilisé avec précaution chez les patients âgés de plus de 6 ans et 1 mois et de moins de 6 mois, car aucune donnée d'étude clinique n'est disponible pour ces tranches d'âge.
Hungarian: A Strimvelis-t 6 év 1 hónaposnál idősebb, valamint 6 hónaposnál fiatalabb betegeknél óvatosan kell alkalmazni, mert ezekben az életkortartományokban nem állnak rendelkezésre klinikai adatok.
French: 15 à 30 minutes environ avant le traitement
Hungarian: 15-30 perccel a kezelés előtt
French: Après traitement
Hungarian: Kezelés után
French: Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément aux réglementations locales en vigueur en matière de biosécurité.
Hungarian: Bármilyen fel nem használt gyógyszer, illetve hulladékanyag megsemmisítését a biológiai biztonságosságra vonatkozó helyi előírások szerint kell végrehajtani.
French: • diminution du nombre de globules rouges ou blancs (anémie, neutropénie)*
Hungarian: • csökkent vörösvértest- vagy fehérvérsejtszám (anémia, neutropénia)*,
French: FORME PHARMACEUTIQUE ET CONTENU Dispersion pour perfusion.
Hungarian: GYÓGYSZERFORMA ÉS TARTALOM Diszperzió infúzióhoz.
French: L'utilisation de Strimvelis n'est pas indiquée chez les patients de plus de 65 ans, et n'a pas été étudiée dans cette tranche d'âge.
Hungarian: A Strimvelis nem javasolt 65 évesnél idősebb betegek esetében, és ebben a korcsoportban alkalmazását nem vizsgálták.
French: Les réglementations locales en matière de biosécurité doivent être suivies (voir rubrique 4.2).
Hungarian: Be kell tartani a helyi biológiai biztonságossági előírásokat (lásd 4.2 pont).
French: Avant et pendant le traitement par Strimvelis
Hungarian: A Strimvelis kezelés előtt és alatt
French: Les surfaces de travail et les matériaux susceptibles d'avoir été en contact avec Strimvelis doivent être décontaminés avec un désinfectant approprié.
Hungarian: Azok a munkafelületek és anyagok, amelyek érintkezésbe kerültek a Strimvelis-szel, megfelelő fertőtlenítőszerekkel dekontaminálandók.
French: • pression artérielle élevée (hypertension)*
Hungarian: • magas vérnyomás (hipertónia)*,
French: • S'il y a un nombre insuffisant de cellules appropriées pour produire le médicament ;
Hungarian: • ha nem volt elegendő mennyiségű, megfelelő típusú sejt a gyógyszer előállításához,
French: Anémiea Neutropéniea
Hungarian: Anaemiaa Neutropeniaa
French: - Montrez toujours cette carte d'alerte médicale à votre médecin ou infirmier/ère lorsque vous les voyez ou lorsque vous vous rendez à l'hôpital.
Hungarian: - Minden esetben mutassa meg a Beteg figyelmeztető kártyát kezelőorvosának vagy a gondozását végző egészségügyi szakembernek, amikor találkozik velük, vagy amikor kórházba megy.
French: Vous ne devez pas prendre Strimvelis si vous êtes enceinte.
Hungarian: A Strimvelis nem alkalmazható, ha Ön terhes.
French: Des effets indésirables liés à l'utilisation de cathéters veineux centraux (CVC) ont été signalés (tels que des infections et thromboses graves sur CVC).
Hungarian: A centrális vénás katéterek (CVC-k) használatával kapcsolatban jelentettek nemkívánatos eseményeket (pl. súlyos CVC fertőzéseket és az eszközben kialakult thrombosist).
French: Veuillez lire attentivement cette notice avant de recevoir (ou votre enfant) ce médicament, car elle contient des informations importantes pour vous.
Hungarian: Mielőtt Önnél (vagy gyermekénél) elkezdik alkalmazni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi betegtájékoztatót, mert az Ön számára fontos információkat tartalmaz.
French: Chlorure de sodium
Hungarian: Nátrium-klorid.
French: - souffrez ou avez souffert d'un type de cancer appelé leucémie ou myélodysplasie.
Hungarian: - bizonyos típusú rákbetegségben szenved jelenleg vagy szenvedett korábban, amelyet leukémiának vagy mielodiszpláziának neveznek.
French: Aucun cas de leucémie ou de myélodysplasie n'a été signalé après le traitement par Strimvelis.
Hungarian: Nem jelentettek sem leukemiát, sem myelodysplasiát a Strimvelis kezelést követően.
French: Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse, informez-en votre médecin avant de recevoir ce médicament.
Hungarian: Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával.
French: Dans ces cas-là, le médecin vous administrera (ou à votre enfant) des cellules souches de remplacement en utilisant les cellules du greffon de secours qui auront été prélevées et conservées avant de commencer le traitement (voir également rubrique 3, Comment Strimvelis est administré).
Hungarian: Ilyen esetekben a kezelőorvos abból a tartalék mintából ad tartalék őssejteket Önnek (vagy gyermekének), amelyet a kezelés kezdete előtt gyűjtött be és tárolt el (lásd a „Hogyan kell alkalmazni a Strimvelis-t" című 3. pontot is).
French: N‘utilisez pas ce médicament après la date et l'heure de péremption (EXP) indiquées sur l'étiquette de l'emballage extérieur et de la poche de perfusion.
Hungarian: A tartály és az infúziós zsák címkéjén feltüntetett lejárati idő (EXP) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert.
French: L'âge médian dans le programme était de 1,7 an (intervalle de 0,5 à 6,1) et 61 % des patients étaient de sexe masculin.
Hungarian: Az életkor középértéke a programban 1,7 év volt (tartomány: 0,5-6,1 év).
French: Des niveaux faibles de cellules humaines et de séquences de vecteurs ont aussi été détectés dans des organes non hématopoïétiques, ce qui concordait avec la présence de sang contenant des cellules humaines transduites.
Hungarian: A vérképzésben szerepet nem játszó szervekben is kimutatták a humán sejtek és vektor szekvenciák alacsony szintjét, amely összhangban volt a transzdukált humán sejteket tartalmazó vér jelenlétével.
French: Suivi à long terme
Hungarian: Hosszú időtartamú utánkövetés
French: Celui-ci doit être prélevé chez le patient 3 semaines au moins avant le traitement par Strimvelis.
Hungarian: Ezt a Strimvelis kezelés előtt legalább 3 héttel kell levenni a betegtől.
French: Les informations quantitatives portant sur le nombre de cellules CD34+/kg et de cellules totales contenues dans le produit sont indiquées sur l'étiquetage de chaque lot.
Hungarian: A készítmény CD34+ sejt/kg illetve a teljes sejtszám tartalmi mennyiségére vonatkozó információk az egyes tételek címkéjén kerülnek feltüntetésre.
French: Après l'administration, une seringue remplie de 50 ml de sérum physiologique doit être utilisée pour purger la poche.
Hungarian: A beadást követően 50 ml fiziológiás sóoldatot tartalmazó fecskendőt kell használni az infúziós zsák átöblítésére.
French: e A l'inclusion 9 patients sur 11 (82%) avaient un taux de dAXP <100 nmol/ml.
Hungarian: e A kiinduláskor 11-ből 9 (87%) betegnél volt a dAXP értéke <100 nmol/ml.
French: Il n'existe pas de données sur les effets de Strimvelis sur la fertilité chez l'humain.
Hungarian: Nem állnak rendelkezésre adatok a Strimvelis humán termékenységre gyakorolt hatásáról.
French: Pour en savoir plus sur ce qu'il se passe avant et pendant le traitement, voir rubrique 3 : Comment Strimvelis est administré.
Hungarian: A kezelés előtt és közben történtekről további információk a „Hogyan kell alkalmazni a Strimvelis-t" című 3. pontban találhatók.
French: Aucune étude de toxicité sur la reproduction et le développement n'a été réalisée.
Hungarian: Nem végeztek reproduktív és fejlődési toxicitási vizsgálatokat.
French: • S'il y a du retard dans le transport du médicament vers le service clinique de l'hôpital où le traitement a lieu.
Hungarian: • ha a gyógyszer késve érkezett meg abba a klinikába, ahol a kezelést végezték volna.
French: NA 0,33-1 >1-2 >2-3 >3-4 >4-5 >5-6 >6-7 >7-8 Total
Hungarian: 0,33-1 >1-2 >2-3 >3-4 >4-5 >5-6 >6-7 >7-8 Összes Betegek száma 12 12 11 11 11 11 9 7 3 12 Súlyos fertőzések száma Súlyos fertőzések rátája betegévenként
French: Strimvelis ne peut être fabriqué que si le médecin peut prélever suffisamment de cellules appropriées, dans la moelle osseuse du patient.
Hungarian: A Strimvelis csak akkor állítható elő, ha a kezelőorvos a beteg saját csontvelőjéből elegendő mennyiséget képes gyűjteni a megfelelő fajtájú sejtekből.
French: Strimvelis est destiné uniquement à un usage autologue.
Hungarian: A Strimvelis kizárólag autológ felhasználásra szolgál.
French: Nombre de poches de perfusion:
Hungarian: Az infúziós zsákok száma:
French: Strimvelis ne doit être administré qu'après avoir consulté le patient et/ou la famille.
Hungarian: A Strimvelis csak a betegekkel és/vagy hozzátartozóikkal történt egyeztetés után alkalmazható.
French: Les patients doivent être étroitement surveillés pour détecter d'éventuelles complications liées au cathéter.
Hungarian: A betegeket szoros megfigyelés alatt kell tartani a potenciális katéterrel kapcsolatos események vonatkozásában.
French: • présence de taches rouges ou violettes sur la peau, saignements sous la peau (purpura thrombocytopénique immun)
Hungarian: • vörös vagy lila pontok a bőrön, vérzés a bőr alatt (immun trombocitopéniás purpura),
French: Dans le tableau, les effets indésirables liés à une allergie ont été signalés pour la plupart pendant la période de suivi de 3 mois à 3 ans.
Hungarian: Ezenkívül a táblázatban szereplő allergiával összefüggő mellékhatásokat a az utánkövetési időszak 3. hónapja és 3. éve között jelentették.
French: Quatre patients avaient eu au préalable une greffe de cellules souches provenant d'un donneur haplo-identique qui s'est avérée être un échec, et 15 des 18 patients avaient bénéficié au préalable d'un traitement enzymatique de substitution par adénosine désaminase bovine modifiée par du polyéthylène-glycol (PEG-ADA).
Hungarian: Négy beteg részesült korábban sikertelen őssejt transzplantációban haploidentikus donortól, és a 18-ból 15 beteg kapott előzetesen enzimpótló kezelést polietilénglikollal módosított szarvasmarha adenozin-deaminázzal (PEG-ADA).
French: Le titulaire de l'AMM évaluera également la survie sans intervention.
Hungarian: A forgalomba hozatali engedély jogosultja úgyszintén értékeli a beavatkozás-mentes túlélési időket.
French: Ce médicament contient 0,15 mmol de sodium par ml (voir rubrique 4.4).
Hungarian: Ez a gyógyszer 0,15 mmol nátriumot tartalmaz milliliterenként (lásd 4.4 pont).
French: Dans chaque groupe de fréquence, les effets indésirables sont présentés par ordre de gravité décroissante.
Hungarian: Az egyes gyakorisági csoportokon belül a mellékhatások felsorolása súlyosság szerinti csökkenő sorrendben történt.
French: Trois patients ont reçu du PEG-ADA à long terme (durée de traitement continue supérieure à 3 mois); deux de ces patients ont reçu par la suite une greffe appariée de cellules souches provenant de la fratrie et un patient est resté sous traitement chronique de PEG-ADA.
Hungarian: (három hónapnál hosszabb, folyamatos) PEG-ADA kezelésben három beteg részesült, ezek közül kettőnél később identikus testvér őssejtátültetést végeztek, és egy beteg krónikus PEG-ADA
French: Strimvelis ne doit pas être administré si vous (ou votre enfant) : - êtes allergique à l'un des composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).
Hungarian: A Strimvelis nem alkalmazható, ha Ön (vagy gyermeke): - allergiás a gyógyszer (6.
French: Tout médicament non utilisé doit être éliminé selon les réglementations locales en matière de biosécurité.
Hungarian: A fel nem használt gyógyszer megsemmisítését a helyi biológiai biztonságossági előírások szerint kell végrehajtani.
French: Strimvelis contient du sodium
Hungarian: A Strimvelis nátriumot tartalmaz
French: Il est recommandé d'administrer un antihistaminique par voie intraveineuse 15 à 30 minutes avant la perfusion de Strimvelis.
Hungarian: Premedikáció A Strimvelis infúzió beadása előtt 15-30 perccel intravénás antihisztamin alkalmazása ajánlott.
French: • Si un problème est survenu lors du prélèvement des cellules de votre sang pour produire le médicament ;
Hungarian: • ha valamilyen probléma merült fel abban az időben, amikor a sejteket levették a gyógyszer előállításához,
French: Les professionnels de santé manipulant Strimvelis doivent par conséquent prendre des précautions appropriées pour éviter la transmission potentielle de maladies infectieuses.
Hungarian: Ezért a Strimvelis-szel érintkező egészségügyi szakembereknek megfelelő elővigyázatossági intézkedéseket kell tenniük a fertőző ágensek potenciális transzmissziójának elkerülése érdekében.
French: Strimvelis est une dispersion de cellules pour perfusion opalescente à transparente, incolore à rose, qui est fournie dans une ou plusieurs poches pour perfusion.
Hungarian: A Strimvelis opálos vagy tiszta, színtelen vagy rózsaszínű sejtdiszperzió infúzióhoz, amely egy vagy több infúziós zsákban kerül forgalomba.
French: Le titulaire de l'AMM effectuera un suivi du risque d'immunogénicité, d'insertion mutagène et oncogène, ainsi que de toxicité hépatique.
Hungarian: A forgalomba hozatali engedély jogosultja figyelemmel kíséri az immunogenitás, az inzerciós mutagenezis, az onkogenezis valamint a hepatikus toxicitás kockázatát.
French: Pour voie intraveineuse.
Hungarian: Intravénás alkalmazásra.
French: Ceux marqués d'un * pourraient être liés au busulfan.
Hungarian: A *-gal jelzett mellékhatások esetlegesen a buszulfánnal állhatnak kapcsolatban.
French: Il sera utilisé pour fabriquer Strimvelis, en introduisant un nouveau gène à l'intérieur des cellules.
Hungarian: Ezt a Strimvelis előállításához használják, amelynek során új gént illesztenek a sejtekbe.
French: Les résultats de la deuxième étape du contrôle de qualité de Strimvelis ne seront disponibles qu'une fois le produit administré par perfusion.
Hungarian: A II. szintű minőségellenőrzési eredmények csak a készítmény beadása után válnak elérhetővé.
French: Avant de produire Strimvelis, le médecin effectuera des tests pour s'assurer que vous (ou votre enfant) n'êtes pas porteur de certaines infections (voir rubrique 2).
Hungarian: A Strimvelis előállítása előtt a kezelőorvos vizsgálatokat fog végezni, hogy kizárja Önnél (vagy gyermekénél) bizonyos fertőző betegségek fennállását.
French: FABRICANT RESPONSABLE DE LA LIBÉRATION DES LOTS Nom et adresse du fabricant de la substance active d'origine biologique MolMed SpA
Hungarian: A GYÁRTÁSI TÉTELEK VÉGFELSZABADÍTÁSÁÉRT FELELŐS GYÁRTÓ A biológiai eredetű hatóanyag gyártójának neve és címe
French: En raison de leur nature et du moment de leur survenue, tous les effets indésirables indiqués dans le tableau (à l'exception de ceux potentiellement liés au busulfan) sont considérés comme liés à la reconstitution immunitaire.
Hungarian: Immunrekonstitúció A táblázatban lévő összes észlelt mellékhatást (eltekintve a buszulfánnal potenciális összefüggésben lévőktől) jellegük és időbeli megjelenésük alapján az immunrekonstitúcióval kapcsolatban állónak tekintik.
French: Lorsque le traitement par Strimvelis ne peut pas être administré Dans certains cas, vous pourriez ne pas être en mesure de recevoir le traitement prévu par Strimvelis.
Hungarian: Ha nem lehet végrehajtani a Strimvelis-kezelést Egyes esetekben nem lehetséges tovább haladni a Strimvelis tervezett alkalmazásában.
French: Strimvelis est transporté directement vers l'établissement médical où la perfusion sera administrée.
Hungarian: A Strimvelis-t közvetlenül abba az egészségügyi intézménybe szállítják, ahol az infúzió beadásra kerül.
French: Patients traités dans le cadre de l'étude pivot
Hungarian: A pivotális vizsgálatban kezelt betegek
French: Strimvelis ne convient pas à certaines personnes
Hungarian: A Strimvelis egyes betegeknél nem alkalmazható
French: Strimvelis est fabriqué spécialement pour chaque patient, en utilisant ses propres cellules de moelle osseuse.
Hungarian: A Strimvelis-t minden beteg esetében egyénileg állítják elő, a beteg saját csontvelősejtjeinek felhasználásával.
French: Jour 3 et Jour 2 avant le traitement
Hungarian: 3, illetve 2 nappal a kezelés előtt
French: Pouvant affecter plus d'1 patient sur 10 :
Hungarian: Nagyon gyakori mellékhatások Ezek 10 beteg közül több, mint 1 esetében jelentkezhetnek:
French: • diminution du nombre de cellules sanguines (anémie hémolytique auto-immune, anémie aplasique auto-immune)
Hungarian: • csökkent vérsejtszám (autoimmun hemolitikus anémia, autoimmun aplasztikus anémia),
French: Avant traitement
Hungarian: Kezelés előtt
French: Un an après le traitement, l'activité médiane de l'ADA (adénosine désaminase des cellules mononucléées) dans les lymphocytes du sang périphérique était de 181,2 nmol/h/mg de protéine (intervalle de 42,1 à 1 678,2), par rapport à une valeur initiale médiane (intervalle), de 80,6 nmol/h/mg de protéine (30,5 à 92,3).
Hungarian: Egy évvel a kezelés után az ADA (mononukleáris sejt adenozin deamináz) aktivitás középértéke a perifériás vér limfocitákban 181,2 nmol/h/mg protein (tartomány: 42,1-1678,2), szemben a kiindulási 80,6 nmol/h/mg protein középértékkel (tartomány: 30,5-92,3).
French: • respiration sifflante, difficile (asthme)
Hungarian: • sípoló légzés, nehézlégzés (asztma),
French: Ces effets indésirables auto-immuns ont été signalés chez des patients après la thérapie génique.
Hungarian: Ezeket az autoimmun mellékhatásokat génterápián túlesett betegeknél jelentették.
French: Tous sont dus à une hyperactivité du système immunitaire du patient qui attaque ses propres tissus.
Hungarian: Mindegyiküket az okozza, hogy a szervezet védekezőrendszere (immunrendszer) túlságosan aktívvá válik és megtámadja a test saját szöveteit.
French: Les résultats du dAXP sont basés sur une analyse du pourcentage de patients répondeurs ayant bénéficié d'une thérapie génique et qui remplissent les critères définissant une détoxification métabolique satisfaisante.
Hungarian: A dAXP eredmények azon betegek százalékos arányának reszponder analízisén alapulnak, akiknél a génterápiás kezelés után az adekvát metabolikus detoxifikáció kritériuma teljesült, emiatt a kiindulási érték nem értelmezhető.
French: 67 % (12 sur 18) des patients traités par Strimvelis ont présenté soit des auto-anticorps soit d'autres manifestations auto-immunes (par exemple une thrombocytopénie auto-immune, une anémie aplasique auto-immune, une hépatite auto-immune et un Syndrome de Guillain-Barré) (voir rubrique 4.8).
Hungarian: A Strimvelis kezelésben részesült betegek 67%-a (18-ból 12) esetében vagy autoimmun antitesteket vagy más manifesztációkat (pl. autoimmun thrombocytopeniát, autoimmun aplastikus anaemiát, autoimmun hepatitist, illetve Guillain-Barré szindrómát) figyeltek meg (lásd 4.8 pont).
French: Lors des essais cliniques, un échec thérapeutique a été observé chez un patient traité par moins de 2 millions de cellules CD34+/kg.
Hungarian: A klinikai vizsgálatok során egy betegnél a kezelés sikertelenségét figyelték meg 2 millió CD34+ sejt/kg-nál alacsonyabb érték esetében.
French: Ce patient a donc été exclu des données de survie sans intervention dans la population globale.
Hungarian: ezért nem került az integrált populáció beavatkozásmentes túlélési adatai közé.
French: Si le produit contient moins de 2 millions de cellules CD34+/kg, le médecin doit prendre la décision de procéder ou non à l'administration après évaluation du rapport bénéfice/risque individuel.
Hungarian: Ha a készítmény 2 millió CD34+ sejt/kg-nál kevesebb CD34+ sejtet tartalmaz, az egyéni haszon-kockázat értékelés alapján a kezelőorvosnak el kell döntenie, hogy folytatja-e az alkalmazást.
French: • Le prélèvement de cellules souches pour le traitement, 4 à 5 jours avant la date prévue.
Hungarian: • a kezelésre szolgáló adagot, 4-5 nappal a kezelés előtt.
French: Les résultats à 3 ans chez les patients traités dans le cadre de l'étude pivot sont présentés dans le tableau 1.
Hungarian: A pivotális vizsgálatban kezelt betegek a kezelés után három évvel észlelt eredményeit az 1. táblázat ismerteti.
French: Au cours d'essais cliniques de thérapie génique pour d'autres maladies (autres que le DICS-ADA), certains patients ont développé une leucémie ou d'autres cancers du système sanguin.
Hungarian: Más (nem az ADA-SCID) betegségek génterápiájával kapcsolatos klinikai vizsgálatok során egyes betegeknél kialakult leukémia vagy más vérképzőszervi rosszindulatú betegség.
French: Les personnes atteintes d'un DICS-ADA ne produisent pas suffisamment d'enzyme appelée adénosine désaminase (ADA) car le gène qui doit la produire est défectueux.
Hungarian: Az ADA-SCID-ben szenvedő betegek szervezete nem termel elegendő mennyiséget egy adenozindeamináz (ADA) nevű enzimből, mert a termeléséért felelős gén hibás.
French: Antécédents ou présence d'une leucémie ou d'une myélodysplasie.
Hungarian: Fennálló vagy kórtörténetben szereplő leukemia vagy myelodysplasia.
French: Lymphocytes T (x106/l) n médiane (intervalle) % de patients avec un taux de dAXP dans les GR du sang veineux < 100 nmol/ml après administration de Strimvelisd n
Hungarian: T-lymphocyta (x106/l) n középérték (tartomány) A <100 nmol/ml vénás RBC dAXP értékkel bíró betegek %-os aránya a Strimvelis-kezelés után n