FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Dutch: De mediane leeftijd waarop de klinische klachten en symptomen van SMA zich voor het eerst voordeden, was 6,5 weken voor patiënten die Spinraza kregen en 8 weken voor patiënten die de schijnbehandeling kregen; 99% van de patiënten had 2 kopieën van het SMN2-gen, en bij deze patiënten werd het daarom hoogstwaarschijnlijk geacht dat zij SMA-type I zouden ontwikkelen.
Swedish: Medianåldern för debut av kliniska tecken och symtom på SMA var 6,5 veckor och 8 veckor för Spinrazabehandlade kontra simuleringskontrollerade patienter, med 99 % av patienterna som hade 2 SMN2-genkopior och ansågs därför sannolikt utveckla SMA av typ I. Medianåldern när patienterna fick sin första dos var 164,5 dagar för behandlade patienter och 205 dagar för simuleringskontroll.
Dutch: Studie naar de werkzaamheid uitgevoerd na verlening van de handelsvergunning (Post-authorisation efficacy study, PAES): om de werkzaamheid en veiligheid van nusinersen bij presymptomatische patiënten met spinale spieratrofie op lange termijn te evalueren, dient de vergunninghouder het open-label fase 3verlengingsonderzoek (NURTURE (SM201)) uit te voeren en de resultaten ervan in te dienen.
Swedish: Effektstudie efter det att läkemedlet godkänts (PAES): Effektstudie efter det att läkemedlet godkänts (PAES): För att utvärdera effekt och säkerhet under lång tid för nusinersen hos symtomatiska patienter med spinal muskelatrofi, ska innehavare av godkännande för försäljning utföra och skicka in resultaten från den öppna studien i fas 2 (NURTURE (SM201))
Dutch: Elke injectieflacon van 5 ml bevat nusinersen-natrium overeenkomend met 12 mg nusinersen (2,4 mg/ml).
Swedish: Varje 5 ml injektionsflaska innehåller nusinersennatrium motsvarande 12 mg nusinersen (2,4 mg/ml).
Dutch: Percentage bij wie een verslechtering van 4 punten werd bereikt Percentage met verbetering, in welke mate dan ook
Swedish: Andel som uppnår en försämring på 4 poäng
Dutch: onderhoudsdoses tot een 1,4- tot 3-voudige concentratie, en bereikten binnen ongeveer 24 maanden een steady state.
Swedish: Genomsnittliga dalkoncentrationer av nusinersen i cerebrospinalvätskan ackumulerades ungefär 1,4- till 3-faldigt efter flera laddnings- och underhållsdoser och nådde stabilitet inom cirka 24 månader.
Dutch: De gemiddelde afstand bij de 6-minuten-looptest bedroeg 278,5 meter (SD 206,46) op dag 253 en 333,6 meter (SD 176,47) op dag 1050.
Swedish: Medelsträckan för 6MWT var 278,5 meter (SD 206,46) på dag 253 och 333,6 meter (SD 176,47) på dag 1 050.
Dutch: Aan het einde van onderzoek CS3B werden 89 patiënten (Spinraza: n=65; sham-controle: n=24) in onderzoek CS11 (SHINE) opgenomen om langdurige opvolging van deze patiënten mogelijk te maken.
Swedish: För att möjliggöra långtidsuppföljning av dessa patienter i slutet av studie CS3B inkluderades 89 patienter (Spinraza: n = 65; simuleringskontroll: n = 24) in i studie CS11 (SHINE).
Dutch: Voor vier patiënten (2 kopieën van het SMN2-gen) was continue respiratoire interventie > 6 uur/dag op ≥ 7 dagen nodig.
Swedish: Fyra patienter (2 SMN2-kopior) krävde andningsåtgärd > 6 timmar/dag kontinuerligt under ≥ 7 dagar, och alla dessa inledde ventilationsstöd under en akut reversibel sjukdom.
Dutch: 1Gegevens voor patiënten die nog geen bezoek na 15 maanden hadden afgelegd, werden geïmputeerd door middel van de ‘multiple imputation'-methode 2Foutenbalken geven +/- standaardfout weer
Swedish: 1Data för patienter utan besök i månad 15 imputerades med hjälp av flerimputeringsmetoden
Dutch: 19,7% (95%-BI: 10,9 - 31,3) p=0,0811
Swedish: 19,7 % (95 % CI: 10,9; p=0,0811
Dutch: Spinraza 12 mg oplossing voor injectie
Swedish: Spinraza 12 mg injektionsvätska, lösning
Dutch: Spinraza 12 mg oplossing voor injectie nusinersen
Swedish: Spinraza 12 mg injektionsvätska, lösning nusinersen
Dutch: Patiënten in de sham-controlegroep
Swedish: Simuleringskontrollpatienter
Dutch: Er bestaat een risico op bijwerkingen die voorkomen nadat dit middel is toegediend via een lumbaalpunctie of ruggenprik (zie rubriek 3).
Swedish: Det finns en risk för att biverkningar inträffar efter att Spinraza givits genom lumbalpunktion (se avsnitt 3).
Dutch: natriumchloride, kaliumchloride, calciumchloride-dihydraat, magnesiumchloride-hexahydraat,
Swedish: kaliumklorid, kalciumkloriddihydrat, magnesiumkloridhexahydrat, natriumhydroxid, saltsyra,
Dutch: 3,9 (95%-BI: 3,0 - 4,9) p = 0,0000001
Swedish: 3,9 (95 % CI: 3,0; 4,9) p=0,0000001
Dutch: Bij patiënten met SMA-type II werd de Upper Limb Module-test uitgevoerd met een gemiddelde verbetering van 1,9 (SD 2,68; n=11) op dag 253 en 3,5 (SD 3,32; n=9) op dag 1050.
Swedish: Hos patienter med SMA av typ II utfördes modultestet av övre extremitet med medelförbättring på 1,9 (SD 2,68; n=11) på dag 253 och 3,5 (SD 3,32; n=9) på dag 1 050.
Dutch: 4,2 (95%-BI: 3,4 - 5,0) p=0.00000016
Swedish: 4,2(95 % CI: 3,4; 5,0) p=0,00000016
Dutch: De veiligheid en werkzaamheid bij patiënten met nierinsufficiëntie zijn niet vastgesteld en deze patiënten dienen zorgvuldig te worden geobserveerd.
Swedish: Säkerhet och effekt för patienter med nedsatt njurfunktion har inte fastställts.
Dutch: De gemiddelde totale score bedroeg 49,8 (SD 12,46) op dag 253 en 52,6 (SD 12,78) op dag 1050.
Swedish: Totalt medelpoäng var 49,8 (SD 12,46) på dag 253 och 52,6 (SD 12,78) vid 1 050 dagar.
Dutch: In de post-marketingsetting zijn er bij patiënten die werden behandeld met nusinersen meldingen geweest van communicerende hydrocefalus die niet gerelateerd was aan meningitis of bloeding.
Swedish: Det har förekommit rapporter om kommunicerande hydrocefalus utan samband med meningit eller blödning hos patienter som behandlades med nusinersen efter godkännande för försäljning.
Dutch: 56,8% (95%-BI: 45,6 - 68,1) P=0,00065
Swedish: 56,8 % (95 % CI: 45,6; P=0,00065
Dutch: Van de 13 patiënten met SMA die zich voor het eerst op zuigelingenleeftijd manifesteerde, voldeden 7 van de 9 patiënten (78%; 95%-BI: 45, 94) in de Spinraza-groep en 0 van de 4 patiënten (0%; 95%-BI: 0, 60) in de sham-controlegroep aan de criteria voor motorische-mijlpaalrespons (volgens HINE sectie 2:
Swedish: Av de 13 patienterna med infantil SMA uppfyllde 7 av 9 patienter (78 %; 95 % KI: 45, 94) i Spinraza-gruppen och 0 av 4 patienter (0 %; 95 % KI: 0, 60) i den simuleringskontrollerade gruppen kriterierna för motoriskt milstolpesvar (enligt HINE avsnitt 2: ≥ 2 poängs ökning [eller maximumpoäng] av förmågan att sparka ELLER ≥ 1 poängs ökning av de motoriska milstolparna för kontroll av huvudet, rullande, sittande, krypande, stående eller gående och förbättring i flera olika milstolpar än försämring).
Dutch: Bij de eindanalyse werd na 15 maanden een statistisch significante verbetering in HFMSE-score ten opzichte van de uitgangssituatie waargenomen in de groep die Spinraza kreeg, vergeleken met de sham-controlegroep (Tabel 3, Figuur 2).
Swedish: I den slutliga analysen sågs en statistiskt signifikant förbättring i poäng från baslinjen till månad 15 enligt HFMSE-skalan (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) för Spinrazabehandlingsgruppen jämfört med simuleringskontrollgruppen (tabell 3, figur 2).
Dutch: Van de uitgangssituatie tot onderzoeksdag 265 in onderzoek CS11 werd stabilisatie of verdere verbetering van de mediane HFMSE- (0,2; SD 3,06) en RULM-scores (0,7; SD 2,69) waargenomen voor patiënten bij wie de behandeling met Spinraza in onderzoek CS4 werd ingezet (n=39).
Swedish: Hos patienter som inledde Spinraza-behandling i studie CS4 (n = 39) observerades stabilisering eller ytterligare förbättringar från medelpoäng enligt HFMSE (0,2; SD 3,06) och RULM (0,7; SD 2,69) från baslinjen till studiedag 265 i CS11.
Dutch: 5,9% (95%-BI: 0,7 - 19,7)
Swedish: 5,9 % (95 % CI: 0,7;
Dutch: Renale toxiciteit
Swedish: Njurtoxicitet
Dutch: Elke injectieflacon van 5 ml bevat nusinersen-natrium overeenkomend met 12 mg nusinersen.
Swedish: Varje 5 ml injektionsflaska innehåller nusinersennatrium motsvarande 12 mg nusinersen.
Dutch: Bij patiënten met SMA-type III werd een gemiddelde verbetering van de HFMSE-score ten opzichte van de uitgangssituatie waargenomen van 1,3 (SD 1,87; n=16) op dag 253 en 1,2 (SD 4,64; n=11) op dag 1050.
Swedish: Patienter med SMA av typ III uppvisade en medelförbättring från poäng vid baslinjen enligt HFMSE på 1,3 (SD 1,87; n=16) på dag 253 och 1,2 (SD 4,64; n=11) på dag 1 050.
Dutch: Van de uitgangssituatie tot onderzoeksdag 304 in onderzoek CS11 werd een verdere verbetering van de mediane totale motorische-functiemijlpaal (HINE sectie 2) (2,1; SD 4,36; n=22) en de CHOP INTEND-scores (4,68; SD 3,993; n=22) waargenomen.
Swedish: Ytterligare förbättring i medelpoängen för total motorisk milstolpe (HINE avsnitt 2) (2,1; SD 4,36; n = 22) och CHOP INTEND (4,68; SD 3,993, n = 22) observerades från baslinjen till studiedag 304 i studie CS11.
Dutch: - Elke injectieflacon van 5 ml bevat nusinersen-natrium, wat overeenkomt met 12 mg nusinersen.
Swedish: - Varje 5 ml injektionsflaska innehåller nusinersennatrium motsvarande 12 mg nusinersen.
Dutch: Bij de patiënten in dit onderzoek werd het hoogstwaarschijnlijk geacht dat zij SMA-type I zouden ontwikkelen.
Swedish: Patienterna i denna studie ansågs sannolikt utveckla SMA av typ I eller III.
Dutch: Neem contact op met uw arts voordat u of uw kind dit middel toegediend krijgt.
Swedish: Läs noga igenom denna bipacksedel innan du eller ditt barn får detta läkemedel.
Dutch: Bewaren in de oorspronkelijke doos ter bescherming tegen licht.
Swedish: Förvaras i originalkartongen.
Dutch: • Rugpijn
Swedish: • Kräkningar
Dutch: Er werd een aanhoudende verbetering gezien bij patiënten met SMA-type II die een gemiddelde verbetering van de HFMSEscore ten opzichte van de uitgangssituatie hadden van 5,1 (SD 4,05; n=11) op dag 253 en 9,1 (SD 6,61; n=9) op dag 1050.
Swedish: Patienterna bedömdes under en behandlingsperiod på 3 år. En kvarstående förbättring sågs hos patienter med SMA av typ II som upplevde en medelförbättring från poäng vid baslinjen enligt HFMSE på 5,1 (SD 4,05; n=11) på dag 253 och 9,1 (SD 6,61; n=6) på dag 1 050.
Dutch: Het onderzoek CS3B (ENDEAR) was een gerandomiseerd, dubbelblind fase 3-onderzoek met een controle bestaande uit een schijnbehandeling (sham), uitgevoerd bij 121 symptomatische zuigelingen ≤ 7 maanden oud bij wie SMA was vastgesteld (symptomen deden zich voor het eerst voor op een leeftijd jonger dan 6 maanden).
Swedish: Debut i spädbarnsålder Studie CS3B (ENDEAR) var en randomiserad, dubbelblind, kontrollerad simuleringsstudie i fas 3 som genomfördes på 121 symtomatiska spädbarn som var ≤ 7 månader med diagnosen
Dutch: In figuur gebruikte populatie: CS5-proefpersonen in de tussentijdse set met het aantal kopieën van het SMN2-gen tussen haakjes aangegeven, CS3A: Proefpersonen met 2 kopieën SMN2, CS3B: Proefpersonen met 2 kopieën SMN2 in tussentijdse set.
Swedish: CS5 (nr 3) CS5 (nr 2) CS3A CS3B-aktiv + CS11 CS11 (CS3B-simulering) CS3B-simulering Population som används i figuren: CS5-patienter i ITT-uppsättning med SMN2-kopians nummer noterad i parenteser, CS3A: SMN2 2kopiepatienter, CS3B: Patienter med SMN2 2-kopia i ITT-uppsättning.
Dutch: Er werd een aanvullend klinisch onderzoek, CS7 (EMBRACE), geopend voor patiënten die niet in aanmerking kwamen voor deelname aan onderzoek CS3B of onderzoek CS4 vanwege de screeningleeftijd of het aantal kopieën van het SMN2-gen. CS7 is een gerandomiseerd, dubbelblind fase 2-onderzoek met sham-procedure met symptomatische patiënten gediagnosticeerd met SMA die zich voor het eerst op zuigelingenleeftijd manifesteerde (≤ 6 maanden) of SMA die zich later manifesteerde (> 6 maanden) en 2 of 3 kopieën van het SMN2-gen (deel 1), met een langdurige openlabelvervolgfase (deel 2).
Swedish: CS7 är en randomiserad, dubbelblind, simuleringskontrollerad fas 2 med studie symptomatiska patienter som diagnostiserats med infantil SMA (symtomdebut ≤ 6 månader) eller senare symtomdebut (> 6 månader) och 2 eller 3 kopior av SMN2 (del 1), följt av en långtids förlängningsfas (del 2).
Dutch: Van de uitgangssituatie tot onderzoeksdag 304 in onderzoek CS11 werd een verbetering van de mediane totale motorische-functiemijlpaal (HINE sectie 2) (1,2; SD 1,8; n=12) en de CHOP INTEND-scores (3,58; SD 7,051; n=12) waargenomen.
Swedish: Förbättring i medelpoängen för total motorisk milstolpe (HINE avsnitt 2) (1,2; SD 1,8; n = 12) och CHOP INTEND (3,58; SD 7,051, n = 12) observerades från baslinjen till studiedag 304 i studie CS11.
Dutch: De afzonderlijke veiligheidsgegevens van de patiënten met ADA's als gevolg van de behandeling werden echter wel beoordeeld.
Swedish: Individuella säkerhetsdata för de behandlingsutlösta ADA-positiva fallen granskades dock och inga biverkningar av intresse identifierades.
Dutch: De Europese Commissie heeft op 30 mei 2017 een in de hele Europese Unie geldige vergunning voor het in de handel brengen van Spinraza verleend.
Swedish: Den 30 maj 2017 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Spinraza som gäller i hela EU.
Dutch: Hoewel het geneesmiddel niet is getest bij patiënten met de ernstigste en lichtste vormen van SMA, wordt verwacht dat het bij deze patiënten vergelijkbare voordelen zal opleveren.
Swedish: Även om läkemedlet inte testades på patienter med de allvarligaste och lindrigaste formerna av SMA, förväntas det vara av liknande nytta för dessa patienter.
Dutch: Dit vervangt het ontbrekende eiwit, waardoor de symptomen van de ziekte worden verlicht.
Swedish: Detta ersätter det saknade proteinet, vilket gör att symtomen på sjukdomen lindras.
Dutch: De eerste dosis moet na 2, 4 en 9 weken worden gevolgd door nog 3 doses en elke 4 maanden daarna door één dosis.
Swedish: Den första dosen ska följas av 3 ytterligare doser efter 2, 4, och 9 veckor och sedan av en dos var fjärde månad efter detta.
Dutch: De aandoening houdt verband met een defect op chromosoom 5q en de symptomen beginnen meestal kort na de geboorte.
Swedish: Sjukdomen är förknippad med en defekt på kromosom 5q och symtomen startar vanligtvis strax efter födelsen.
Dutch: Bij baby's konden niet alle bijwerkingen worden beoordeeld, aangezien niet met de baby's gecommuniceerd kon worden.
Swedish: Vissa biverkningar kunde inte bedömas hos spädbarn eftersom barnen inte kunde förmedla dem.
Dutch: Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Spinraza te waarborgen?
Swedish: Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Spinraza?
Dutch: Het SMN-eiwit is gemaakt van twee genen, SMN1 en SMN2.
Swedish: SMN-proteinet produceras av två gener, SMN1 and SMN2.
Dutch: De meest voorkomende bijwerkingen van Spinraza (die bij meer dan 1 op de 10 personen kunnen optreden) zijn hoofdpijn, rugpijn en braken.
Swedish: De vanligaste biverkningarna som orsakas av Spinraza (kan uppträda hos fler än 1 av 10 personer) är huvudvärk, ryggsmärta och kräkningar.
Dutch: Dit document is een samenvatting van het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor Spinraza.
Swedish: Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Spinraza.
Dutch: Spinraza bevat de werkzame stof nusinersen.
Swedish: Spinraza innehåller den aktiva substansen nusinersen.
Dutch: De aanbevolen dosis is 12 mg (één flacon) en moet zo spoedig mogelijk worden toegediend nadat de SMA bij de patiënt is vastgesteld.
Swedish: Den rekommenderade dosen är 12 mg (en injektionsflaska), som ges snarast möjligt efter det att patienten fått diagnosen SMA.
Dutch: Het Geneesmiddelenbureau heeft derhalve geconcludeerd dat de voordelen van Spinraza groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd Spinraza voor gebruik in de EU goed te keuren.
Swedish: Myndigheten fann därför att nyttan med Spinraza är större än riskerna och rekommenderade att Spinraza skulle godkännas för försäljning i EU.
Dutch: Aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die professionele zorgverleners en patiënten in acht moeten nemen voor een veilig en doeltreffend gebruik van Spinraza, zijn ook opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Swedish: Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som hälso- och sjukvårdpersonal och patienter ska iaktta för säker och effektiv användning av Spinraza har också tagits med i produktresumén och bipacksedeln.
Dutch: Het geneesmiddel is verkrijgbaar als oplossing voor injectie in flacons van 12 mg.
Swedish: Läkemedlet finns som en injektionsvätska, lösning i 12 mg injektionsflaskor.
Dutch: Het bedrijf dat Spinraza op de markt brengt zal lopende studies naar de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van het geneesmiddel afronden bij patiënten die symptomen van SMA vertonen en patiënten die nog geen symptomen vertonen.
Swedish: Företaget som marknadsför Spinraza kommer att slutföra pågående studier av läkemedlets långsiktiga säkerhet och effekt hos patienter som uppvisar symtom på SMA och patienter som ännu inte uppvisar symtom.
Dutch: In een ander onderzoek werd de werkzaamheid van Spinraza beoordeeld bij kinderen van wie de SMA minder ernstig was en in een later stadium (op een gemiddelde leeftijd van 3 jaar) was vastgesteld.
Swedish: En annan studie bedömde Spinrazas effekt hos barn vars SMA var mindre allvarlig och som fått diagnosen i ett senare skede (i genomsnitt i 3-årsåldern).
Dutch: Van deze bijwerkingen wordt aangenomen dat ze worden veroorzaakt door de injecties in het ruggenmerg die worden gebruikt om het geneesmiddel toe te dienen.
Swedish: Man tror att dessa biverkningar orsakas av injektionerna i ryggraden som görs för att ge läkemedlet.
Dutch: Het is niet bedoeld als praktisch advies voor het gebruik van Spinraza.
Swedish: Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Spinraza ska användas.
Dutch: Na één jaar behandeling vertoonde 51% van de baby's die Spinraza kregen (37 van de 73) vooruitgang bij het ontwikkelen van hoofdbewegingen, rollen, zitten, kruipen, staan en lopen, terwijl bij geen van de baby's die placebo kregen vergelijkbare vooruitgang werd waargenomen.
Swedish: Efter ett års behandling uppvisade 51 procent av spädbarnen som fick Spinraza (37 av 73) framsteg i utvecklingen av huvudkontroll, att rulla, sitta, krypa, stå och gå, medan ingen liknande utveckling sågs hos något av spädbarnen som fick placebo.
Dutch: In zijn beoordeling erkende het Europees Geneesmiddelenbureau de ernst van de aandoening en de dringende behoefte aan effectieve behandelingen.
Swedish: I sin bedömning fann Europeiska läkemedelsmyndigheten att sjukdomen är mycket allvarlig och att effektiva behandlingar omedelbart måste sättas in.
Dutch: De bijwerkingen werden als beheersbaar beschouwd, waarbij de meeste bijwerkingen verband hielden met de manier waarop het geneesmiddel wordt toegediend.
Swedish: Biverkningarna ansågs hanterbara och de flesta av dem är förknippade med hur läkemedlet ges.
Dutch: Daarnaast leefden de meeste met Spinraza behandelde baby's langer en hadden ze later ademhalingsondersteuning nodig dan de baby's die placebo kregen.
Swedish: De flesta spädbarn som behandlades med Spinraza överlevde dessutom längre och behövde andningshjälp senare än de som fick placebo.
Dutch: Uit één hoofdstudie onder 121 baby's (met een gemiddelde leeftijd van 7 maanden) met SMA bleek dat Spinraza werkzaam is voor het verbeteren van de mobiliteit in vergelijking met een placebo (schijninjectie).
Swedish: En huvudstudie på 121 spädbarn (med en genomsnittlig ålder på 7 månader) med SMA visade att Spinraza är effektivt när det gäller att förbättra rörelseförmågan jämfört med placebo (overksam injektion).
Dutch: De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Spinraza is te vinden op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Swedish: Sammanfattningen av ställningstagandet om Spinraza från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Dutch: Het middel wordt toegediend via injectie in de onderrug, direct in het ruggenmerg, door een arts of verpleegkundige met ervaring in het uitvoeren van deze procedure.
Swedish: Det ges genom intratekal injektion (i nedre delen av ryggen, direkt i ryggraden) av en läkare eller sjuksköterska med vana av att utföra detta förfarande.
Dutch: Er is aangetoond dat Spinraza leidt tot klinisch relevante verbeteringen bij jonge kinderen met ziekte van verschillende ernst.
Swedish: Spinraza har visat sig leda till kliniskt betydelsefulla förbättringar hos småbarn med olika svårighetsgrad av sjukdomen.
Dutch: Na 15 maanden behandeling liet 57% van de kinderen die Spinraza kregen een verbetering van de mobiliteit zien, vergeleken met 26% van de kinderen die placebo kregen.
Swedish: Efter 15 månaders behandling uppvisade 57 procent av barnen som fick Spinraza förbättrad rörelseförmåga, jämfört med 26 procent av barnen som fick placebo.
Dutch: Overige informatie over Spinraza
Swedish: Mer information om Spinraza
Dutch: Spinraza is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart door een arts met ervaring in de behandeling van SMA.
Swedish: Spinraza är receptbelagt och behandling ska inledas av en läkare med erfarenhet av att behandla SMA.
Dutch: Aangezien het aantal patiënten met SMA klein is, wordt de ziekte als ‘zeldzaam' beschouwd en werd Spinraza op 2 april 2012 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Swedish: Eftersom antalet patienter med SMA är litet betraktas sjukdomen som sällsynt och Spinraza klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 2 april
Dutch: De patiënt moet mogelijk een kalmeermiddel krijgen voordat Spinraza wordt toegediend.
Swedish: Patienterna kan behöva vara sederade (få ett läkemedel som lugnar dem) innan de får Spinraza.
Dutch: Spinraza is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA), een genetische aandoening die zwakte en wegkwijnen veroorzaakt van de spieren, inclusief de longspieren.
Swedish: Spinraza är ett läkemedel som används för att behandla spinal muskelatrofi av typ 5q (SMA), en genetisk sjukdom som leder till försvagade och förtvinade muskler, inräknat lungmuskulaturen.
Dutch: Het volledige EPAR en de samenvatting van het risicobeheerplan voor Spinraza zijn te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Swedish: EPAR för Spinraza finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Dutch: Bij patiënten met SMA ontbreekt het SMN1-gen, maar ze hebben het SMN2-gen, waardoor meestal een kort SMN-eiwit ontstaat dat niet zo goed werkt als een eiwit van volledige lengte.
Swedish: Patienter med SMA saknar SMN1-genen men har SMN2-genen, som främst producerar ett kort SMN-protein som inte fungerar lika bra som ett fullängdsprotein.
Dutch: Patiënten met SMA hebben een tekort aan een eiwit met de naam ‘survival motor neuron' (SMN-eiwit), dat essentieel is voor motorneuronen (zenuwcellen uit het ruggenmerg die spierbewegingen aansturen) om te overleven en normaal te functioneren.
Swedish: Patienter med SMA saknar ett protein som kallas överlevnadsmotorneuron-protein (SMN-protein, av "survival motor neuron"), som behövs för att motorneuroner (nervceller i ryggmärgen som styr musklernas rörelser) ska överleva och fungera normalt.
Dutch: De behandeling moet worden voortgezet zolang de patiënt er baat bij heeft.
Swedish: Behandlingen ska fortsätta så länge patienten har nytta av den. Mer information finns i bipacksedeln.
Dutch: Waarom is Spinraza goedgekeurd?
Swedish: Varför godkänns Spinraza?
Dutch: Spinraza is een synthetische antisense oligonucleotide (een soort genetisch materiaal) dat het SMN2gen in staat stelt om eiwit van volledige lengte te produceren, dat normaal kan werken.
Swedish: Spinraza är en syntetisk antisens-oligonukleotid (ett slags genetiskt material) som gör att SMN2-genen kan producera fullängdsprotein som förmår fungera normalt.
Dutch: Welke voordelen bleek Spinraza tijdens de studies te hebben?
Swedish: Vilken nytta med Spinraza har visats i studierna?
Dutch: Wat is Spinraza en wanneer wordt het voorgeschreven?
Swedish: Vad är Spinraza och vad används det för?
Dutch: Hoe wordt Spinraza gebruikt?
Swedish: Hur används Spinraza?