FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: - O seu médico irá dar-lhe um Cartão de Alerta do Doente.
Danish: - Din læge vil give dig et patientoplysningskort.
Portuguese: Antes e durante o tratamento com Strimvelis
Danish: Før og under behandling med Strimvelis
Portuguese: NÚMERO(S) DA AUTORIZAÇÃO DE INTRODUÇÃO NO MERCADO EU/1/16/1097/001
Danish: MARKEDSFØRINGSTILLADELSESNUMMER (-NUMRE) EU/1/16/1097/001
Portuguese: A atividade da ADA manteve-se aumentada ao longo dos 3 anos de acompanhamento.
Danish: ADA-aktiviteten forblev forøget i hele den 3-årige opfølgningsperiode.
Portuguese: O médico deverá monitorizar e/ou tratar o doente em conformidade.
Danish: Lægen skal monitorere og/eller behandle patienten efter behov.
Portuguese: • fraqueza e dor nos pés e nas mãos (síndrome de Guillain-Barré)
Danish: • svaghed og smerter i fødder og hænder (Guillain-Barré-syndrom)
Portuguese: - Mostre sempre o Cartão de Alerta do Doente ao seu médico ou enfermeiro quando os vir ou se for ao hospital.
Danish: - Vis altid patientoplysningskortet til din læge eller sundhedspersonalet, når du ser dem, eller hvis du skal på hospitalet.
Portuguese: Os doentes devem ser cuidadosamente monitorizados devido a potenciais acontecimentos relacionados com cateteres.
Danish: Patienterne skal monitoreres nøje for potentielle kateterrelaterede hændelser.
Portuguese: O período de administração é de, aproximadamente, 20 minutos (ver secção 6.6).
Danish: Administrationsvarigheden er ca. 20 minutter (se pkt.
Portuguese: • a amostra de reserva, pelo menos 3 semanas antes.
Danish: • Reserveprøven tages mindst 3 uger før.
Portuguese: Strimvelis é submetido a uma variedade de testes antes de ser utilizado.
Danish: Strimvelis underkastes en række tests, inden det bruges.
Portuguese: Inserir um novo gene no ADN pode causar leucemia.
Danish: Indsættelse af et nyt gen i DNA'et kan forårsage leukæmi.
Portuguese: Conservar a 15-30°C.
Danish: Opbevares ved 15-30 °C.
Portuguese: A reação adversa mais frequentemente notificada foi pirexia.
Danish: Den hyppigst rapporterede bivirkning var pyreksi.
Portuguese: Fabricante MolMed SpA 58 Via Olgettina
Danish: Fremstiller MolMed SpA 58 Via Olgettina
Portuguese: • se tiver havido um atraso na chegada do medicamento ao hospital onde o tratamento ia decorrer.
Danish: • hvis der skete en forsinkelse under transporten af medicinen til det hospital, hvor behandlingen skulle udføres.
Portuguese: A utilização de Strimvelis em doentes mais velhos do que os anteriormente estudados deve ser cuidadosamente considerada e reservada apenas para situações em que todas as outras opções de tratamento razoáveis tenham sido esgotadas.
Danish: Brug af Strimvelis til patienter, som er ældre end dem, der tidligere er undersøgt, skal overvejes nøje og være forbeholdt tilfælde, hvor alle andre rimelige behandlingsmuligheder er udtømt.
Portuguese: Nalguns casos, o doente poderá estar impossibilitado de receber Strimvelis, devido a problemas de fabrico.
Danish: I visse tilfælde vil patienten måske ikke kunne få Strimvelis på grund af fremstillingsproblemer.
Portuguese: • se não houver células suficientes do tipo correto para a preparação do medicamento
Danish: • hvis der ikke var et tilstrækkeligt antal af den rette type celler til at fremstille medicinen
Portuguese: Idosos Strimvelis não se destina a utilização em doentes com idade >65 anos, e não foi estudado neste grupo etário.
Danish: Ældre Strimvelis er ikke beregnet til brug hos patienter > 65 år og er ikke undersøgt i denne aldersgruppe.
Portuguese: Esta informação é disponibilizada no Cartão de Alerta do Doente.
Danish: Disse oplysninger er anført i patientoplysningskortet.
Portuguese: Deverá ser utilizado um conjunto de administração de transfusão com filtro.
Danish: Der skal anvendes et transfusionssæt med filter.
Portuguese: A taxa de perfusão não deverá exceder 5 ml/kg/h.
Danish: Infusionshastigheden bør ikke overstige 5 ml/kg/t.
Portuguese: O relatório do estudo clínico final deve ser submetido após o 50.º doente ter tido a visita de acompanhamento de 15 anos; Q4
Danish: Den endelige studierapport skal indsendes efter den 50. patient har været til 15 årsopfølgningsbesøget; 4. kvartal
Portuguese: Strimvelis deve ser administrado apenas uma vez.
Danish: Strimvelis skal kun administreres én gang.
Portuguese: Porquê
Danish: Hvorfor
Portuguese: Se os testes mostrarem algo que o possa afetar (ou à sua criança), o médico irá tratá-lo em conformidade.
Danish: Hvis resultaterne af testene viser noget, som kan påvirke dig (eller dit barn), vil lægen give dig en passende behandling.
Portuguese: São todos causados pelo facto do sistema imunitário se tornar hiperativo e começar a atacar os tecidos do próprio organismo.
Danish: De skyldes alle, at immunsystemet bliver overaktivt og angriber kroppens egne væv.
Portuguese: c As infeções graves são as que necessitam de hospitalização ou que a prolongam.
Danish: c Svære infektioner er infektioner, som kræver indlæggelse eller forlænget indlæggelse.
Portuguese: Strimvelis deve ser administrado apenas após consulta com o doente e/ou família.
Danish: Strimvelis bør kun administreres efter samtale med patienten og/eller dennes familie.
Portuguese: Os doentes que receberam anteriormente PEG-ADA descontinuaram este tratamento 10 a 22 dias antes do tratamento com Strimvelis.
Danish: Hos patienter, som tidligere havde fået PEG-ADA, blev denne behandling seponeret 10-22 dage inden behandlingen med Strimvelis.
Portuguese: Existiram casos em que o tratamento com Strimvelis não teve êxito.
Danish: Der har været tilfælde, hvor behandlingen med Strimvelis ikke har været vellykket.
Portuguese: Manifestações não-imunológicas de ADA-SCID podem não responder a Strimvelis.
Danish: Ikke-immunologiske manifestationer af ADA-SCID responderer muligvis ikke på Strimvelis.
Portuguese: É necessário um formulário de consentimento do produto preenchido antes de iniciar o tratamento.
Danish: En udfyldt samtykkeerklæring er påkrævet, før behandling startes.
Portuguese: Nos doentes tratados no estudo piloto, a taxa de infeções graves diminuiu ao longo do período de acompanhamento (Tabela 2).
Danish: Hos patienter, som blev behandlet i pivotalstudiet, faldt forekomsten af svære infektioner i opfølgningsperioden (tabel 2).
Portuguese: Quando o tratamento com Strimvelis não puder ser concluído Em alguns casos, pode não ser possível avançar com o tratamento planeado com Strimvelis.
Danish: Når behandlingen med Strimvelis ikke kan gennemføres I visse tilfælde vil det muligvis ikke kunne lade sig gøre at påbegynde den planlagte behandling med Strimvelis.
Portuguese: A maioria dos murganhos demonstrou reconstituição do sistema hematopoiético no final do estudo.
Danish: Størstedelen af musene viste rekonstitution af det hæmatopoietiske system ved studiets afslutning.
Portuguese: Se tiver alguma questão acerca dos sintomas ou efeitos secundários, ou se algum dos sintomas o preocupar
Danish: Hvis du har spørgsmål om symptomer eller bivirkninger, eller hvis du har symptomer, som bekymrer dig
Portuguese: Tendo em conta a reduzida população de doentes e o tamanho das coortes, as reações adversas na tabela não fornecem uma perspetiva completa da natureza e frequência desses acontecimentos.
Danish: Som følge af den lille patientpopulation og størrelsen af kohorten giver bivirkningerne i skemaet ikke et komplet billede af typen og hyppigheden af disse hændelser.
Portuguese: Espera-se que os doentes participem num registo pós-tratamento e que sejam seguidos a longo prazo.
Danish: Det forventes, at patienterne optages i et patientregister efter behandlingen og bliver fulgt i lang tid.
Portuguese: Antes de Strimvelis ser preparado, o médico irá realizar testes para se certificar de que você (ou a sua criança) não têm certas infeções (ver secção 2).
Danish: Inden Strimvelis fremstilles, udfører lægen nogle tests for at sikre, at du (eller dit barn) ikke har visse infektioner (se punkt 2).
Portuguese: Após um enxerto bem-sucedido no doente, espera-se que os efeitos do produto sejam para toda a vida.
Danish: Efter vellykket inkorporering hos patienten forventes virkningerne af præparatet at vare resten af livet.
Portuguese: Número total de células:
Danish: Samlet celleantal:
Portuguese: Será administrado um medicamento chamado bussulfano quatro vezes por dia durante dois dias (total de 8 doses)
Danish: Et lægemiddel kaldet busulfan gives 4 gange dagligt i 2 dage (8 doser i alt)
Portuguese: CONTEÚDO EM PESO, VOLUME OU UNIDADE Número total de células:
Danish: INDHOLD ANGIVET SOM VÆGT, VOLUMEN ELLER ANTAL DOSER Samlet celleantal:
Portuguese: Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, a Holanda
Danish: Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, Holland
Portuguese: Os resultados aos 3 anos dos doentes tratados no estudo piloto são apresentados na Tabela 1.
Danish: Resultaterne efter 3 år for patienter, som blev behandlet i pivotalstudiet, er vist i tabel 1.
Portuguese: Superfícies e materiais de trabalho que possam potencialmente ter estado em contacto com Strimvelis devem ser descontaminados com desinfetante apropriado.
Danish: Overflader og materiale, som kan have været i kontakt med Strimvelis, skal dekontamineres med et passende desinfektionsmiddel.
Portuguese: ID do Doente:
Danish: Patient-ID:
Portuguese: • a amostra de tratamento, 4 a 5 dias antes.
Danish: • Behandlingsprøven tages 4-5 dage før.
Portuguese: Estas reações adversas autoimunes foram notificadas por indivíduos após a terapia genética.
Danish: Disse autoimmune bivirkninger blev rapporteret hos forsøgspersoner efter genterapi.
Portuguese: A segurança e eficácia de Strimvelis em crianças com menos de seis meses de idade ou mais de 6 anos e 1 mês não foram estabelecidas (ver secção 4.4).
Danish: Strimvelis' sikkerhed og virkning hos børn under 6 måneder og over 6 år og 1 måned er ikke fastlagt (se pkt.
Portuguese: Para mais informações sobre o que acontece antes e durante o tratamento, ver secção 3, Como é administrado Strimvelis.
Danish: For yderligere information om, hvad der sker inden og efter behandlingen, se afsnit 3, Sådan gives Strimvelis.
Portuguese: A dose total de bussulfano é de 4 mg/kg, dividida em 8 doses de 0,5 mg/kg.
Danish: Den totale busulfandosis er 4 mg/kg fordelt på 8 doser a 0,5 mg/kg.
Portuguese: Os efeitos a longo prazo e a duração da resposta a Strimvelis na ADA-SCID são desconhecidos (ver secção
Danish: Langtidsvirkningerne og varigheden af respons på Strimvelis ved ADA-SCID kendes ikke (se pkt.
Portuguese: - O outro componente é o cloreto de sódio (ver secção 2, Strimvelis contém sódio).
Danish: - Øvrige indholdsstoffer: natriumchlorid (se punkt 2, Strimvelis indeholder natrium).
Portuguese: Se a AUC de bussulfano exceder os 4.000 nanogramas/ml*h (974 µmol/L.minuto), a dose deve ser devidamente reduzida com base na AUC.
Danish: Hvis AUC for busulfan overskrider 4.000 nanogram/ml∙t (974 µmol/l∙minut), skal dosis nedsættes på passende vis, baseret på AUC.
Portuguese: O TAIM irá também avaliar a sobrevivência livre de intervenção.
Danish: Indehaveren af markedsføringstilladelsen vil også evaluere interventionsfri overlevelse.
Portuguese: Se forem identificados problemas de qualidade clinicamente relevantes, tais como resultados fora das especificações, após a perfusão de Strimvelis, o médico responsável será notificado.
Danish: Hvis der forekommer klinisk relevante kvalitetsproblemer, som f.eks. resultater uden for specifikationen, efter infusion af Strimvelis, vil den behandlende læge blive informeret.
Portuguese: x 106 MODO E VIA(S) DE ADMINISTRAÇÃO Consultar o folheto informativo antes de utilizar.
Danish: x 106 ANVENDELSESMÅDE OG ADMINISTRATIONSVEJ(E) Læs indlægssedlen inden brug.
Portuguese: Com esta doença, o sistema imunitário não funciona corretamente na defesa do corpo contra infeções.
Danish: Denne sygdom betyder, at immunsystemet ikke fungerer, som det skal, og derfor ikke kan forsvare kroppen mod infektioner.
Portuguese: Foi realizado um estudo de biodistribuição com a duração de 4 meses em murganhos.
Danish: Der blev udført et 4-måneders biodistributionsstudie med mus.
Portuguese: Após ter sido tratado (ou a sua criança) com Strimvelis, você ou a sua criança não poderá doar sangue, órgãos ou tecidos em nenhum momento no futuro.
Danish: Når du (eller dit barn) er blevet behandlet med Strimvelis, vil du eller dit barn ikke kunne donere blod, organer eller væv på noget tidspunkt i fremtiden.
Portuguese: Não utilize este medicamento após o prazo de validade e hora (EXP) impressos no rótulo do recipiente e no rótulo do saco de perfusão.
Danish: Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato og det tidspunkt (EXP), som står på etiketten på beholderen og infusionsposen.
Portuguese: Strimvelis contém sódio
Danish: Strimvelis indeholder natrium
Portuguese: Se existir a possibilidade de engravidar, deverá utilizar um contracetivo de barreira (como o preservativo) durante o tratamento e durante, pelo menos, 6 meses após o final do mesmo.
Danish: Hvis der er mulighed for, at du kan blive gravid, skal du bruge en barrieremetode (f.eks. kondom) ved samleje, når behandlingen startes og i mindst 6 måneder derefter.
Portuguese: Doentes tratados no estudo piloto
Danish: Patienter, som blev behandlet i pivotalstudiet
Portuguese: • se tiver ocorrido um problema na altura em que as células foram retiradas para a preparação do medicamento
Danish: • hvis der opstod et problem på det tidspunkt, hvor cellerne blev udtaget for at fremstille medicinen
Portuguese: Os valores medianos aos 3 anos pós-terapia genética estavam abaixo do nível normal.
Danish: De mediane værdier 3 år efter genterapien lå under normalområdet.
Portuguese: Não foram realizados estudos de carcinogenicidade, uma vez que não estava disponível nenhum modelo animal adequado para avaliar o potencial tumorigénico de Strimvelis, devido à incapacidade de atingir um enxerto a longo prazo de células transduzidas em murganhos.
Danish: Der er ikke udført karcinogenicitetsstudier, da der ikke fandtes en passende dyremodel til vurdering af tumorpotentialet for Strimvelis, idet det ikke var muligt at opnå langvarig inkorporering af transducerede celler hos mus.
Portuguese: Em ensaios clínicos de terapia genética para outras doenças (que não a ADA-SCID), alguns doentes desenvolveram leucemia ou outros cancros do sistema sanguíneo.
Danish: I kliniske studier med genterapi for andre sygdomme (men ikke ADA-SCID) udviklede nogle patienter leukæmi eller andre former for blodkræft.
Portuguese: Por conseguinte, os profissionais de saúde que manuseiem Strimvelis devem tomar as devidas precauções para prevenir a potencial transmissão de doenças infeciosas.
Danish: Sundhedspersoner, som håndterer Strimvelis, skal derfor tage passende forholdsregler for at undgå potentiel overførsel af smitsomme sygdomme.
Portuguese: A segurança de Strimvelis foi avaliada em 18 indivíduos, com uma duração mediana de acompanhamento de 7 anos.
Danish: Strimvelis' sikkerhed blev vurderet hos 18 forsøgspersoner med en median opfølgningsvarighed på 7 år.
Portuguese: Antecedentes de terapia genética.
Danish: Tidligere genterapi.
Portuguese: Por ser administrado pouco tempo depois da sua preparação, os resultados finais de alguns desses testes não estarão prontos antes de o medicamento ser administrado.
Danish: Da lægemidlet indgives kort tid efter fremstillingen, vil de endelige resultater af nogle af disse tests ikke foreligge, før det gives.
Portuguese: Nome e endereço do fabricante da substância ativa de origem biológica MolMed SpA
Danish: Navn og adresse på fremstilleren af det biologisk aktive stof MolMed SpA
Portuguese: Strimvelis deve ser utilizado com precaução em doentes com idade superior a 6 anos e 1 mês e inferior a 6 meses, uma vez que não existem dados provenientes de ensaios clínicos para esses intervalos etários.
Danish: Strimvelis skal anvendes med forsigtighed hos patienter over 6 år og 1 måned og under 6 måneder, da der ikke foreligger data fra kliniske studier i disse aldersgrupper.
Portuguese: Adicionalmente, as reações adversas relacionadas com alergias na tabela foram notificados maioritariamente entre o terceiro mês e o terceiro ano do período de acompanhamento.
Danish: Derudover blev de allergirelaterede bivirkninger i tabellen oftest rapporteret i opfølgningsperioden fra 3 måneder til 3 år.
Portuguese: • diminuição do número de glóbulos vermelhos ou brancos (anemia, neutropenia)*
Danish: • nedsat antal røde eller hvide blodceller (anæmi, neutropeni)*
Portuguese: Strimvelis não deve ser utilizado durante a gravidez.
Danish: Strimvelis må ikke bruges under graviditet.
Portuguese: Acompanhamento a longo prazo
Danish: Langtidsopfølgning
Portuguese: Recomenda-se que sejam administradas 0,5 mg/kg de bussulfano por via intravenosa a cada 6 horas em dois dias consecutivos, com início três dias antes da administração de Strimvelis.
Danish: Det anbefales at administrere 0,5 mg/kg busulfan intravenøst hver 6. time i to på hinanden følgende dage, startende tre dage før administration af Strimvelis.
Portuguese: Os sacos devem ser mantidos dentro do recipiente exterior até estarem prontos a utilizar.
Danish: Poserne skal opbevares i den ydre beholder indtil brug.
Portuguese: Os doentes tratados com Strimvelis não devem doar sangue, órgãos, tecidos e células para transplante, em nenhum momento no futuro.
Danish: Patienter, som har fået Strimvelis, må ikke donere blod, organer, væv og celler til transplantation på noget tidspunkt fremover.
Portuguese: Esta será usada na preparação de Strimvelis, através da colocação de um novo gene nas células.
Danish: Den bruges til at fremstille Strimvelis ved at indføre et nyt gen i cellerne.
Portuguese: Nunca deve ser administrado a outra pessoa.
Danish: Lægemidlet må aldrig gives til andre.
Portuguese: • manchas vermelhas ou roxas na pele, hemorragia debaixo da pele (púrpura trombocitopénica imune)
Danish: • røde eller lilla pletter på huden, blødning under huden (immun trombocytopenisk purpura)
Portuguese: A natureza de Strimvelis faz com que os estudos convencionais de farmacocinética, absorção, distribuição, metabolismo e eliminação não se apliquem.
Danish: Strimvelis' beskaffenhed bevirker, at konventionelle studier af farmakokinetik, absorption, fordeling, biotransformation og elimination ikke er relevante.
Portuguese: Recolhida amostra de reserva das células estaminais para serem guardadas como reserva (ver acima)
Danish: Reserveprøve af stamceller udtages gemmes som reserve (se ovenfor)
Portuguese: Cerca de 15 a 30 minutos antes do tratamento
Danish: Ca. 15-30 minutter før behandlingen
Portuguese: O doente 8 desistiu do estudo antes da visita dos 3 anos e como tal não existem dados para linfócitos T e dAXP.
Danish: Patient nr. 8 udgik af studiet før 3-års-besøget og havde således ingen data for Tlymfocytter og dAXP.
Portuguese: Infeções graves n
Danish: Svære infektioner n
Portuguese: Após notificação, o médico responsável poderá ter de modificar o programa de tratamento do doente em conformidade (isto é, cessar o condicionamento com bussulfano e/ou administração do tratamento com a reserva de células estaminais, se apropriado).
Danish: Når den behandlende læge har fået besked, bliver denne muligvis nødt til at ændre behandlingsprogrammet for patienten (dvs. afslutte konditioneringen med busulfan og/eller administrere stamcellereserven, hvis det er relevant).
Portuguese: Strimvelis não lhe deve ser administrado (ou à sua criança): - se tem alergia a qualquer um dos componentes deste medicamento (indicados na secção 6) - se tem ou alguma vez teve um tipo de cancro chamado leucemia ou mielodisplasia - se o teste ao VIH ou a algumas outras infeções deu positivo (o seu médico irá aconselhá-lo relativamente a isto) - se já foi tratado com terapia genética
Danish: Du (eller dit barn) må ikke få Strimvelis: - hvis du er allergisk over for nogen af indholdsstofferne (angivet i punkt 6) - hvis du har eller har haft myelodysplasi eller en type cancer, som kaldes leukæmi - hvis du er testet positiv for hiv eller andre infektioner (din læge vil rådgive dig om dette) - hvis du allerede er blevet behandlet med genterapi.
Portuguese: Recolhida amostra de tratamento das células estaminais para preparar Strimvelis (ver acima)
Danish: Behandlingsprøve af stamceller udtages til fremstilling af Strimvelis (se ovenfor)
Portuguese: Não existem dados sobre os efeitos de Strimvelis na fertilidade humana.
Danish: Der foreligger ingen data om virkningerne af Strimvelis på human fertilitet.
Portuguese: Outro indivíduo necessitou de administração transitória de PEG-ADA devido a um acontecimento autoimune (ver secção 4.4).
Danish: En anden forsøgsperson havde behov for forbigående PEG-ADA-administration grundet en autoimmun hændelse (se pkt.
Portuguese: Foram detetados locais de inserção retroviral (RIS) adjacentes ou no interior de CCND2 e de LMO2 e existe potencial risco de transformação leucémica após o tratamento com Strimvelis.
Danish: Retrovirale indsættelsessteder (RIS) er påvist ved siden af eller inden i CCND2 og LMO2, og der er en potentiel risiko for leukæmisk transformation efter behandling med Strimvelis.
Portuguese: Nesses casos, o médico irá dar-lhe (ou à sua criança) células estaminais de substituição, utilizando a amostra de reserva que foi recolhida e guardada antes do início do tratamento (ver também secção 3 Como é administrado Strimvelis).
Danish: I disse tilfælde vil lægen give dig (eller dit barn) erstatningsstamceller fra den reserveprøve, som blev taget og gemt, inden behandlingen startede (se også punkt 3, Sådan gives Strimvelis).
Portuguese: Os efeitos marcados com * podem estar relacionados com o bussulfano.
Danish: De bivirkninger, der er markeret med *, kan skyldes behandlingen med busulfan.
Portuguese: A maioria foi notificada entre o terceiro mês e o terceiro ano do período de acompanhamento e desapareceram, com exceção do hipotiroidismo e dos testes ANA positivos.
Danish: Størstedelen blev rapporteret i opfølgningsperioden fra 3 måneder til 3 år og fortog sig bortset fra hypotyroidisme og positive ANA-tests.
Portuguese: O médico irá recolher duas amostras de células estaminais da medula óssea antes do tratamento planeado:
Danish: Der indsamles to prøver Lægen udtager to prøver af stamceller fra knoglemarven inden den planlagte behandling:
Portuguese: • pressão arterial elevada (hipertensão)*
Danish: • forhøjet blodtryk (hypertension)*
Portuguese: Pelo menos 3 semanas antes do tratamento
Danish: Mindst 3 uger før behandlingen
Portuguese: • resultados positivos nas análises ao sangue para anticorpo antinuclear Se tiver alguma questão acerca dos sintomas ou efeitos secundários, ou se algum dos sintomas o preocupar → Fale com o seu médico ou enfermeiro.
Danish: • positive blodprøveresultater for antinukleære antistoffer Hvis du har spørgsmål om symptomer eller bivirkninger, eller hvis du har symptomer, som bekymrer dig → Kontakt lægen eller sundhedspersonalet.
Portuguese: Foi observada uma taxa de sobrevivência de 100% nos 12 indivíduos tratados no estudo piloto e também nos 18 indivíduos da análise integrada, com uma duração mediana de acompanhamento de, aproximadamente, 7 anos.
Danish: Der blev observeret en 100 % overlevelsesrate for alle 12 forsøgspersoner, som blev behandlet i pivotalstudiet, og også for de 18 forsøgspersoner i den integrerede analyse, med en median opfølgning på ca. 7 år.
Portuguese: A sobrevivência livre de intervenção nesta população piloto (definida como sobrevivência sem necessidade de reintrodução de PEG-ADA a longo prazo (≥3 meses), ou transplante de células estaminais) foi de 92% (11/12 indivíduos) (82% (14/17 indivíduos) para a população integrada).
Danish: Interventionsfri overlevelse i denne pivotale population (defineret som overlevelse uden behov for langvarig (≥ 3 måneder) genoptagelse af PEG-ADA eller stamcelletransplantation) var 92 % (11/12 forsøgspersoner) (82 % (14/17 forsøgspersoner) for den integrerede population).
Portuguese: Foram também detetados níveis baixos de células humanas e de sequências vetoriais em órgãos nãohematopoiéticos, consistentes com a presença de sangue contendo células humanas transduzidas.
Danish: Der blev også påvist lave niveauer af humane celler og vektorsekvenser i ikke-hæmatopoietiske organer svarende til tilstedeværelse af blod indeholdende transducerede humane celler.