FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge.
Icelandic: Dragið lausnina varlega úr hverju hettuglasi þar til nægilegum skammti er náð fyrir viðkomandi sjúkling með því að nota sprautu með nál sem hefur þvermál sem er ekki meira en 20 gauge.
English: After the first year (58 up to 168 weeks) of treatment LVM further decreased in 9 out of 12 patients with available data.
Icelandic: Eftir fyrsta ár (58 til 168 vikur) meðhöndlunar minnkaði massi vinstri slegils enn frekar hjá 9 af 12 sjúklingum þar sem gögn voru fáanleg.
English: The study data demonstrated that prophylactic ITI prevents or reduces the occurrence of antibodies against alglucosidase alfa over time, which may maintain clinical benefit of ERT and improve survival in CRIM-negative IOPD patients.
Icelandic: Niðurstöður rannsóknarinnar sýndu að fyrirbyggjandi meðferð til þess að framkalla ónæmisþol kemur í veg fyrir eða dregur úr myndun mótefna gegn alglucosidasa alfa með tímanum sem getur viðhaldið klínískum ávinningi vegna ensímuppbótarmeðferðar og bætt lifun hjá CRIM-neikvæðum sjúklingum sem hafa verið með sjúkdóminn frá barnæsku.
English: The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
Icelandic: Klínísk einkenni Pompe-sjúkdóms koma fram í ýmsum myndum sem geta verið allt frá hraðversnandi sjúkdómi sem kemur fram í barnæsku (einkenni Pompe-sjúkdóms koma yfirleitt fram á fyrsta aldursári og gert er ráð fyrir að barnið verði skammlíft) til hæggengari, síðframkomins sjúkdóms.
English: However, there was no apparent association between inhibition of uptake and the co-primary efficacy endpoints (see section 4.4).
Icelandic: Engin augljós tenging var á milli hömlunar upptöku og samsetta lokamælikvarðans á virkni (sjá kafla 4.4).
English: Using these medicines to suppress the immune system may further increase this risk.
Icelandic: Notkun þessara lyfja sem bæla ónæmiskerfið getur aukið frekar hættuna á öndunarfærasýkingum.
English: These three studies with Myozyme (with a follow up of at least 3 years in two studies and a median of 23 months in the other study) suggested stabilisation or improvement of motor function and stabilisation of pulmonary function.
Icelandic: 3 ár í tveimur rannsóknum og með miðgildi eftirfylgni 23 mánuði í þriðju rannsókninni) benda til jafnvægis varðandi hreyfigetu eða bættrar hreyfigetu og jafnvægis á lungnastarfsemi.
English: Patients with an acute illness (e.g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Icelandic: Sjúklingar sem eru með bráðan sjúkdóm (t.d. lungnabólgu, blóðsýkingu) þegar þeir fá Myozyme innrennsli virðast í meiri hættu hvað varðar innrennslistengdar aukaverkanir.
English: It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
Icelandic: Eftirtektarvert er að hjá hærra hlutfalli sjúklinga sem fá meiri hreyfigetu kemur fram betra jafnvægi eða aukning á vaxtarþáttum (líkamsþyngd), en hjá miklum meirihluta sjúklinga, óháð árangri hvað varðar hreyfigetu og óháð upphafsgildum, kemur fram bati hvað varðar hjartavöðvakvilla, metinn sem breytingar á Z-skor massa vinstri slegils.
English: Serious and life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been reported in infantile- and late-onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8).
Icelandic: Greint hefur verið frá alvarlegum og lífshættulegum bráðaofnæmisviðbrögðum þar með talið ofnæmislosti, hjá sjúklingum sem hafa verið með sjúkdóminn frá barnæsku og þeim með síðkominn sjúkdóm, meðan á innrennsli Myozyme stendur (sjá kafla 4.8).
English: One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
Icelandic: Eitt hettuglas inniheldur 50 mg af alglucosidasa alfa.
English: Use of ITI and alglucosidase alfa has been evaluated in 1 clinical trial and a retrospective chart review of patients naïve to ERT at the initiation of treatment and 1 clinical trial of patients already receiving alglucosidase alfa at time of initiating ITI.
Icelandic: Meðferð til þess að framkalla ónæmisþol og notkun alglucosidasa alfa var metið í einni klínískri rannsókn og í afturvirkri skoðun á skrám hjá sjúklingum sem höfðu ekki fengið ensímuppbótarmeðferð við upphaf meðferðarinnar og einni klínískri rannsókn hjá sjúklingum sem þegar höfðu fengið alglucosidasa alfa við upphaf meðferðar til þess að framkalla ónæmisþol.
English: It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
Icelandic: Talið er að Myozyme endurveki GAA virkni í leysikornum sem stöðvar versnun eða endurheimtir starfsemi hjarta- og beinagrindarvöðva (þar á meðal öndunarvöðva).
English: Other medicines and Myozyme
Icelandic: Notkun annarra lyfja samhliða Myozyme
English: There is no experience with overdose of alglucosidase alfa.
Icelandic: Engin reynsla er af ofskömmtun alglucosidasa alfa.
English: Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Icelandic: Pompe-sjúkdóm geta verið með skerta hjarta- og öndunarstarfsemi sem getur sett þá í aukna hættu hvað varðar alvarlega fylgikvilla af völdum innrennslistengdra aukaverkana.
English: Younger patients diagnosed and treated early and who received ITI concomitantly to ERT initiation had a trend towards better survival rate than patients treated with similar regimen at a later age.
Icelandic: Hjá yngri greindum sjúklingum sem fengu meðferð snemma og fengu meðferð til þess að framkalla ónæmisþol samhliða ensímuppbótarmeðferð var tilhneiging til betri lifunartíðni en hjá sjúklingum sem fengu svipaða meðferð þegar þeir voru eldri.
English: Note: Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Icelandic: Niðurstöðurnar eru úr Cox aðhvarfsgreiningu á hlutfallslegri áhættu þar sem tekið er tillit til meðferðar sem skýribreytu sem hefur áhrif á tíma og einnig til aldurs þegar sjúkdómurinn greinist og aldurs þegar einkenni byrja að koma fram.
English: Pompe disease
Icelandic: Pompe-sjúkdómur
English: Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile-onset clinical studies and 28% of the patients treated with Myozyme in a late-onset clinical study developed infusion associated reactions (IARs).
Icelandic: Hjá u.þ.b. helmingi sjúklinga sem fengu meðferð með Myozyme í klínískum rannsóknum á sjúkdómnum frá barnæsku og 28% sjúklinga sem fengu meðferð með Myozyme í klínískri rannsókn á síðkomnum einkennum, komu fram innrennslistengdar aukaverkanir.
English: Class, presented by frequency categories: very common (≥1/10), common (≥1/100 to<1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known
Icelandic: Aukaverkanir (sem greint var frá hjá a.m.k. 2 sjúklingum) og aukaverkanir sem tilkynnt var um eftir markaðssetningu, í tilvikum þar sem gefin var undanþága fyrir notkun lyfsins áður en lyfið var samþykkt (expanded access program) og í klínískum rannsóknum sem ekki voru samanburðarrannsóknir samkvæmt flokkun eftir líffærum og tíðniflokkun: mjög algengar (≥1/10), algengar (≥1/100 til <1/10), sjaldgæfar (≥1/1.000 til <1/100), mjög sjaldgæfar (≥1/10.000 til <1/1.000), koma örsjaldan fyrir (<1/10.000) og tíðni ekki þekkt (ekki hægt að áætla tíðni út frá fyrirliggjandi gögnum).
English: Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
Icelandic: Blanda skal lyfið og þynna í samræmi við reglur um góða starfshætti, einkum þannig að smitgátar sé gætt.
English: • Mottled skin
Icelandic: Flekkótt húð
English: IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
Icelandic: Innrennslistengdar aukaverkanir geta komið fram hvenær sem er meðan á innrennsli Myozyme stendur, eða á fyrstu 2 klst eftir að því lýkur og hættan á þeim eykst með auknum innrennslishraða.
English: After reconstitution it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Icelandic: Eftir að lyfið hefur verið leyst upp er mælt með því að lausnin sé þynnt þegar í stað (sjá hér á eftir).
English: This medicine contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per vial, i.e. essentially ‘sodium free'.
Icelandic: Lyfið inniheldur minna en 1 mmól af natríum (23 mg) í hverju hettuglasi, þ.e.a.s. nær laust við natríum.
English: The results are shown in Table 4.
Icelandic: Niðurstöðurnar eru sýndar í töflu
English: Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months to 3.5 years A second open-label clinical trial also assessed the safety and efficacy of Myozyme in 21 patients with predominantly a non-typical form of infantile-onset Pompe disease who ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Icelandic: Pompe-sjúkdómur frá barnæsku, klínísk rannsókn á sjúklingum sem eru 6 mánaða til 3,5 ára Í annarri opinni klínískri rannsókn var einnig lagt mat á öryggi og verkun Myozyme hjá 21 sjúklingi sem flestir voru með ódæmigerðan Pompe-sjúkdóm frá barnæsku og voru 6 mánaða til 3,5 ára þegar meðferð hófst.
English: Patients with Pompe disease treated with immunosuppressive agents maybe at further increased risk of developing severe infections and vigilance is recommended.
Icelandic: Sjúklingar með Pompe-sjúkdóm sem fá ónæmisbælandi lyf geta verið í enn meiri hættu á að fá verulegar sýkingar og náið eftirlit er ráðlagt.
English: Respiratory, thoracic and mediastinal disorders very common
Icelandic: Öndunarfæri, brjósthol og miðmæti mjög algengar
English: IgG antibody titres should be regularly monitored.
Icelandic: Fylgjast skal reglulega með IgG-mótefnatítrum
English: It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
Icelandic: Sýnt hefur verið fram á að notkun á 0,2 μm síu í innrennslislögninni fjarlægir sýnilegar agnir og leiðir ekki sýnilegs taps á próteinum eða virkni.
English: Late-onset Pompe disease; pivotal clinical trial
Icelandic: Síðkominn Pompe-sjúkdómur; aðrar klínískar rannsóknir og greiningar
English: An additional 4 patients made motor development gains during the study and were sitting independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks), although they did not have functional use of the legs.
Icelandic: öðluðust aukna hreyfigetu á meðan rannsókninni stóð og gátu setið af sjálfsdáðum þegar síðasta mat rannsóknarinnar fór fram (þar sem lengd meðhöndlunar fyrir hvern sjúkling var frá 78 til 130 vikur, miðgildi tímabils eftirfylgni var 110 vikur), þó þeir gætu ekki notað fætur.
English: The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ml to 4 mg/ml.
Icelandic: Ráðlagður lokastyrkur alglucosidasa í innrennslispokunum er á bilinu 0,5 mg/ml til 4 mg/ml.
English: Comparison of survival curves from time of diagnosis versus the untreated historical cohort was made using a Cox proportional hazards regression analysis.
Icelandic: Samanburður á lifunarkúrfum frá því sjúkdómurinn greindist samanborið við ómeðhöndlaða sögulega samanburðarþýðið var gerður með hjálp Cox aðhvarfsgreiningar á hlutfallslegri áhættu.
English: Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months or less The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a pivotal, randomised, open-label, historicallycontrolled clinical trial of 18 non-ventilated infantile-onset patients aged 6 months or less at the onset of treatment.
Icelandic: Pompe-sjúkdómur frá barnæsku, klínískar rannsóknir á sjúklingum sem eru 6 mánaða og yngri Öryggi og verkun Myozyme var metið í slembaðri, opinni, klínískri grunnrannsókn með sögulegum samanburði (historically controlled) sem í tóku þátt 18 sjúklingar með sjúkdóminn frá barnæsku sem ekki fengu öndunarhjálp og voru 6 mánaða eða yngri þegar meðferð hófst.
English: Six of the 11 patients with available data continued to make motor development gains beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 58 to 168 weeks; mean follow-up period of 121 weeks), including 3 patients ambulatory and 3 patients with only functional sitting skills by the last study visit.
Icelandic: Sex af 11 sjúklingum miðað við fáanleg gögn, öðluðust aukna hreyfigetu eftir viku 52 (þar sem lengd meðhöndlunar fyrir hvern sjúkling var frá 58 til 168 vikur, miðgildi tímabils eftirfylgni var 121 vikur), þ.m.t. 3 sjúklingar sem höfðu fótavist og 3 sjúklingar höfðu aðeins starfræna getu til að setjast í síðustu rannsóknarheimsókn.
English: Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
Icelandic: Ef áhrifin eru væg og tímabundin er ekki endilega nauðsynlegt að veita meðferð við þeim eða hætta innrennsli.
English: Patients improved following treatment interruption.
Icelandic: Bati varð hjá sjúklingum þar sem hlé var gert á meðferð.
English: Immunogenicity data from clinical trials and published literature in CRIM-negative infantile-onset patients (IOPD) suggests that the administration of immune tolerance induction (ITI) regimen given to alglucosidase alfa naive patients (prophylactic ITI) may be effective in preventing or reducing the development of High Sustained Antibody Titer (HSAT) against alglucosidase alfa.
Icelandic: Upplýsingar um ónæmingargetu í klínískum rannsóknum og birtum greinum hjá CRIM-neikvæðum sjúklingum sem höfðu verið með sjúkdóminn frá barnæsku benda til að meðferð til þess að framkalla ónæmisþol (ITI, immune tolerance induction) hjá sjúklingum sem höfðu ekki fengið alglucosidasa alfa (fyrirbyggjandi meðferð til þess að framkalla ónæmisþol) geti skilað árangri við að koma í veg fyrir eða dregið úr háum og varanlegum mótefnatítra gegn alglucosidasa alfa.
English: Also remove an equal volume of sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
Icelandic: Einnig skal fjarlægja svo mikið af natríumklóríð 9 mg/ml(0,9%) stungulyfi, lausn, sem svarar til þess rúmmáls af lausn Myozyme sem bæta á í pokanna.
English: In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to alglucosidase alfa typically within 3 months of treatment.
Icelandic: IgG mótefni gegn alglucosidasa alfa, yfirleitt innan 3 mánaða meðferðar.
English: This effect was partly attributable to maternal toxicity, as a significant decrease in feed consumption and body weight gain was observed.
Icelandic: Þessi áhrif mátti að hluta rekja til eitrunar hjá móður, þar sem fram kom að marktækt dró úr neyslu fóðurs og þyngdaraukningu.
English: Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Icelandic: Hvolfið innrennslispokanum varlega eða nuddið hann varlega til að lausnin blandist.
English: Table 3: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Icelandic: Niðurstöður endapunkta um lifun með notkun Cox aðhvarfslíkans.
English: Mean plasma elimination half-life (t1/2) was 2.75 hours for the two dose groups.
Icelandic: Helmingunartími brotthvarfs úr plasma (t½) var 2,75 klst. hjá báðum skammtahópunum.
English: Analyses of efficacy did not reveal meaningful differences between the 2 dose groups with respect to survival, invasive ventilator-free survival, any ventilator-free survival, decrease in LVM, gains in growth parameters and acquisition of motor milestones.
Icelandic: Greiningar á verkun leiddu ekki í ljós marktækan mun milli skammtahópanna tveggja hvað varðar lifun, lifun án ífarandi öndunarhjálpar, lifun án hvers konar öndunarhjálpar, minnkun á massa vinstri slegils, aukningu á vaxtargildum og áfangaskref í hreyfiþroska.
English: The recommended dose regimen of Myozyme is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Icelandic: Ráðlagður skammtur af Myozyme er 20 mg/kg líkamsþyngdar gefinn einu sinni á tveggja vikna fresti með innrennsli í bláæð.
English: Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection.
Icelandic: Myozyme hægt og rólega beint í natríumklóríð 9 mg/ml (0,9%) stungulyfið, lausn.
English: The pharmacokinetics of alglucosidase alfa were also evaluated in a separate trial in 21 patients with infantile-onset Pompe disease (all aged between 6 months and 3.5 years at treatment-onset) who received doses of 20 mg/kg of alglucosidase alfa.
Icelandic: Lyfjahvörf alglucosidasa alfa voru einnig metin í annarri rannsókn sem í tók þátt 21 sjúklingur sem hafði Pompe-sjúkdóm frá barnæsku (allir sjúklingarnir voru á aldrinum 6 mánaða til 3,5 árs þegar meðferð hófst) og þeim var gefið 20 mg/kg af alglucosidasa alfa.
English: 1 Reactions reported in 39 infantile-onset patients in 2 clinical trials.
Icelandic: Aukaverkanir sem greint var frá hjá 39 sjúklingum með sjúkdóminn frá barnæsku í 2 klínískum rannsóknum.
English: Patients who have experienced IARs (and in particular anaphylactic reactions) should be treated with caution when re-administering Myozyme (see sections 4.3 and 4.8).
Icelandic: Gæta skal varúðar þegar sjúklingum sem áður hafa fengið innrennslistengdar aukaverkanir (og sér í lagi bráðaofnæmisviðbrögð) er gefið Myozyme á ný (sjá kafla 4.3 og 4.8).
English: Reconstitution
Icelandic: Endurgjöf
English: In the second year of treatment, 15 out of 17 patients had further improved weight-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 142 weeks; mean follow-up period of 111 weeks), 10 out of 16 patients had further improved length-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 113 weeks) and
Icelandic: Á öðru ári meðhöndlunar, höfðu 15 af 17 sjúklingum aukið enn frekar „þyngd miðað við aldur“ hundraðshlutamörk (þar sem lengd meðhöndlunar fyrir hvern sjúkling var frá 78 til 142 vikur, miðgildi tímabils eftirfylgni var 111 vikur), 10 af 16 sjúklingum höfðu bætt enn frekar „lengd miðað við aldur“ hundraðshlutamörk (þar sem lengd meðhöndlunar fyrir hvern sjúkling var frá 90 til 130 vikur, miðgildi tímabils eftirfylgni var 113 vikur) og 11 af 15 sjúklingum aukið enn frekar „höfuðummál miðað við aldur“ hundraðshlutamörk (þar sem lengd meðhöndlunar fyrir hvern sjúkling var frá 90 til 130 vikur, miðgildi tímabils eftirfylgni var 110 vikur).
English: The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
Icelandic: Lungnabati sem sást hjá sjúklingum var m.a. klínískt marktæk 35% aukning á heildarfráblæstri (FVC) hjá einum sjúklingi og marktæk fækkun klukkustunda með öndunarhjálp hjá 2 sjúklingum.
English: No significant adverse findings on embryofoetal development were observed in a mouse and a rabbit embryofoetal study and no significant adverse findings were observed in a mouse fertility and early embryonic development study.
Icelandic: Engar marktækar aukaverkanir á þroska fósturvísis/fósturs komu fram í fósturvísis-/fósturrannsókn á músum og kanínum og engar marktækar aukaverkanir komu fram í rannsókn á frjósemi og fósturþroska snemma á fósturskeiði hjá músum.
English: Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class.
Icelandic: Aukaverkanirnar sem greint var frá hjá a.m.k. 2 sjúklingum eru tilgreindar í töflu 1, flokkaðar eftir líffærakerfum.
English: • Low blood pressure
Icelandic: Lágur blóðþrýstingur
English: Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
Icelandic: Því skal hafa nánara eftirlit með þessum sjúklingum á meðan Myozyme er gefið.
English: The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg/ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Icelandic: 10,5 ml af lausn sem inniheldur 5 mg/ml og er tær, litlaus til fölgul lausn sem hugsanlegt er að í séu agnir sem birtast sem þunnar hvítar rákir eða gegnsæjar trefjar.
English: The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
Icelandic: Pompe-sjúkdómur sem kemur fram í barnæsku einkennist af umfangsmiklum útfellingum glýkógens í hjarta og beinagrindarvöðvum sem leiða ávallt til hraðvaxandi hjartavöðvakvilla, útbreidds vöðvamáttleysis og slekju.
English: Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline.
Icelandic: Sjúklingar með Pompesjúkdóm frá barnæsku sem öðluðust aukna hreyfigetu höfðu í upphafi meiri hreyfigetu og minna glýkógen í ferhöfðavöðvum (quadriceps).
English: There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of IgG antibody formation.
Icelandic: Ekki virðist vera fylgni milli þess tíma þegar innrennslistengdar aukaverkanir koma fram og því hvenær IgG-mótefni myndast.
English: A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/kg) to experience more symptoms when developing IARs.
Icelandic: Sjúklingar sem hafa verið með sjúkdóminn frá barnæsku, sem fengu meðferð með stærri skammti (40 mg/kg) reyndust hafa meiri tilhneigingu til að mynda hærri IgG-mótefnatítra.
English: Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i.e. wheelchair-bound for 10/10 and ventilatordependent for 9/10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/kg once every two weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
Icelandic: Tíu sjúklingar á aldrinum 9-54 ára með langt genginn, síðframkominn Pompe-sjúkdóm (þ.e. 10/10 í hjólastól og 9/10 háðir öndunarvél) fengu meðferð í útvíkkuðum rannsóknum þar sem notuð voru 20-40 mg/kg af algucosidasa alfa einu sinni á tveggja vikna fresti í mismunandi langan tíma, frá 6 mánuðum til 2,5 ára.
English: After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 12 patients with available data and was within normal limits in 6 of 12 patients.
Icelandic: Eftir 52 vikur meðhöndlunar minnkaði massi vinstri slegils miðað við grunngildi hjá öllum 12 sjúklingunum þar sem gögn voru fáanleg og var hann innan eðlilegra marka hjá 6 af 12 sjúklingum.
English: The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters.
Icelandic: Pompe-sjúkdóm í barnæsku og fá meðferð með Myozyme kemur fram bati hvað varðar hjartastarfsemi og betra jafnvægi eða aukning á vaxtargildum.
English: Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion
Icelandic: Myozyme 50 mg stofn fyrir innrennslisþykkni, lausn.
English: The pharmacokinetics of alglucosidase alfa were evaluated in a trial in 5 patients with late-onset Pompe disease aged 6-15 years who received 20 mg/kg alglucosidase alfa once every two weeks.
Icelandic: Lyfjahvörf alglucosidasa alfa voru metin í rannsókn hjá 5 sjúklingum með síðkominn Pompesjúkdóm, voru 6-15 ára gamlir og fengu alglucosidasa alfa 20 mg/kg einu sinni á tveggja vikna fresti.
English: This enzyme helps the body control levels of glycogen (a type of carbohydrate).
Icelandic: Þetta ensím hjálpar líkamanum að stýra magni glýkógens (kolvetnistegund).