FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: Accedere alla sacca per infusione e infondere secondo le procedure standard del sito di somministrazione per la somministrazione dei prodotti di terapia cellulare.
Dutch: Open de infuuszak en infundeer volgens de standaardprocedures van de instelling voor toediening van celtherapie producten.
Italian: 85521 Ottobrunn Germania
Dutch: 85521 Ottobrunn Duitsland
Italian: 85521 Ottobrunn GERMANIA
Dutch: 85521 Ottobrunn DUITSLAND
Italian: Zynteglo viene trasportato dal sito di produzione al sito di stoccaggio del centro di infusione in un contenitore per il trasporto criogenico, che può contenere diverse cassette di metallo destinate a un singolo paziente.
Dutch: Zynteglo wordt van de productiefaciliteit naar de opslag van het infusiecentrum verzonden in een cryoverzenddoos, die meerdere metalen cassettes kan bevatten die voor één enkele patiënt zijn bedoeld.
Italian: • fastidio o dolore al torace
Dutch: • pijn of ongemak op de borst
Italian: (ml/kg/anno) mediana (min, max)
Dutch: (ml/kg/jaar) mediaan (min, max)
Italian: A seconda dell'agente somministrato per il condizionamento mieloablativo ,deve essere considerata la profilassi per convulsioni (vedere paragrafo 5.1 per una descrizione del regime di profilassi usato negli studi clinici).
Dutch: Afhankelijk van het myeloablatieve conditioneringsmiddel dat wordt toegediend, dient profylaxe voor aanvallen overwogen te worden (zie rubriek 5.1 voor een beschrijving van het profylaxeregime gebruikt in klinische onderzoeken).
Italian: Non è noto se Zynteglo sia escreto nel latte materno.
Dutch: Het is niet bekend of Zynteglo in de moedermelk wordt uitgescheiden.
Italian: Diciotto pazienti adulti e adolescenti con TDT con un genotipo non-β0/β0 sono stati trattati con Zynteglo in studi di Fase 3 (N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) e la relativa durata mediana (min, max) del follow-up è stata di 10,0 (1,3, 22,2) mesi.
Dutch: Achttien volwassenen en adolescenten met TDT met een non-β0/β0-genotype werden behandeld met Zynteglo in fase 3-studies (N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) en de mediane (min, max) duur van opvolging-up was 10,0 (1,3, 22,2) maanden.
Italian: o Un test sierologico negativo per HIV è necessario per assicurare l'accettazione del materiale di aferesi per la produzione di Zynteglo.
Dutch: o Er is een negatieve serologie voor HIV nodig om zeker te zijn van acceptatie van aferesemateriaal voor productie van Zynteglo.
Italian: • calo di appetito
Dutch: • verminderde eetlust
Italian: TITOLARE E NUMERO DELL'AUTORIZZAZIONE ALL'IMMISSIONE IN COMMERCIO
Dutch: HOUDER EN NUMMER VAN DE VERGUNNING VOOR HET IN DE HANDEL BRENGEN
Italian: I livelli di HbAT87Q sono rimasti generalmente stabili fino al Mese 24, con una mediana (min, max) di 6,44 (1,1, 10,1) g/dl (N=14, HGB-204 e HGB-205), e attraverso il follow-up a lungo termine contestualmente allo studio LTF-303, dimostrando integrazione stabile del gene della βA-T87Qglobina nelle HSC a lungo termine (long-term HSCs) ed espressione stabile del gene della βA-T87Q-globina nelle cellule della linea eritroide.
Dutch: HbAT87Q bleef over het algemeen stabiel tot en met maand 24 met een mediaan (min, max) van 6,44 (1,1, 10,1) g/dl (N=14, HGB-204 en HGB-205) en gedurende langetermijnfollow-up in LTF-303, hetgeen een stabiele integratie aantoont van het gen voor βA-T87Q-globine in langdurige HSC's en een stabiele expressie van het gen voor βA-T87Q-globine in de cellen van de erytroïdlijn
Italian: Nome e indirizzo del produttore responsabile del rilascio dei lotti apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Dutch: Naam en adres van de fabrikant(en) verantwoordelijk voor vrijgifte apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Italian: Non è noto se i componenti di Zynteglo possano passare nel latte materno.
Dutch: Het is niet bekend of de bestanddelen van Zynteglo in de moedermelk kunnen worden uitgescheiden.
Italian: I pazienti devono essere monitorati per la trombocitopenia e il sanguinamento in base alle linee guida standard.
Dutch: Patiënten moeten volgens de standaardrichtlijnen worden gemonitord voor trombocytopenie en bloeding.
Italian: 3521AZ Utrecht Paesi Bassi medinfo@bluebirdbio.com
Dutch: 3521 AZ Utrecht Nederland medinfo@bluebirdbio.com
Italian: Mobilizzazione e aferesi
Dutch: Mobilisatie en aferese
Italian: Insufficienza ovarica, Mestruazioni irregolari, Menopausa precoce, Ormone follicolo-stimolante ematico aumentato, Testosterone ematico diminuito
Dutch: Ovariumfalen, onregelmatige menstruatie, vroegtijdige menopauze, verhoogd follikelstimulerend hormoon in bloed, testosteron in het bloed afgenomen
Italian: • insolita perdita o diradamento dei capelli
Dutch: • ongebruikelijke haaruitval of dunner wordend haar
Italian: Splenomegalia, Leucocitosi
Dutch: Splenomegalie, leukocytose
Italian: Agitazione
Dutch: Onrust
Italian: Tossicità da citrato, Contusione, Dolore procedurale
Dutch: Citraattoxiciteit, kneuzing, verrichtingspijn
Italian: PROPRIETÀ FARMACOLOGICHE Proprietà farmacodinamiche
Dutch: FARMACOLOGISCHE EIGENSCHAPPEN Farmacodynamische eigenschappen
Italian: • Non campionare, alterare o irradiare il medicinale.
Dutch: • Neem geen monsters van het geneesmiddel, en wijzig en bestraal het geneesmiddel niet.
Italian: Il condizionamento mieloablativo non deve iniziare finché il set completo della/e sacca/sacche per infusione che costituisce la dose di Zynteglo non sia stato ricevuto e conservato presso il sito di somministrazione e la disponibilità del prelievo di back-up non sia confermata.
Dutch: De myeloablatieve conditionering mag pas beginnen wanneer de volledige set bestaande uit 1 of meerdere infuuszakken met de dosis Zynteglo door het toedieningscentrum is ontvangen en bewaard en de beschikbaarheid van de reserveverzameling is bevestigd.
Italian: Zynteglo viene somministrato mediante fleboclisi (infusione) in una vena.
Dutch: Zynteglo wordt toegediend via een infuus in een ader.
Italian: • dolore di stomaco, disturbi di stomaco, costipazione, diarrea
Dutch: • maagpijn, maagklachten, constipatie, diarree
Italian: I pazienti devono essere valutati per l'insufficienza epatica per garantire che il trapianto di HSC sia appropriato (vedere paragrafo 4.4).
Dutch: Patiënten moeten beoordeeld worden op leverfunctiestoornissen om er zeker van te zijn dat de patiënt geschikt is voor HSC-transplantatie (zie rubriek 4.4).
Italian: Tra questi 11 pazienti, la mediana (min, max) della media ponderata di Hb durante la TI è stata di 10,51 (9,3, 13,2) g/dl.
Dutch: Onder deze 11 patiënten, was de mediane (min, max) gewogen gemiddelde Hb tijdens TI 10,51 (9,3, 13,2) g/dl (tabel 5).
Italian: In seguito all'infusione con Zynteglo, le HCS CD34+ trasdotte attecchiscono nel midollo osseo e si differenziano per produrre globuli rossi contenenti βA-T87Q-globina biologicamente attiva (una proteina β-globinica modificata) che si combina con α-globina per produrre Hb funzionale contenente βA-T87Q-globina (HbAT87Q).
Dutch: Na de Zynteglo-infusie, gaan de getransduceerde CD34+-HSC's zich in het beenmerg inplanten en zich differentiëren om rode bloedcellen te produceren met biologisch actieve βA-T87Q-globine (een gewijzigd β-globine-eiwit) dat wordt gecombineerd met α-globine voor het produceren van functionele hemoglobine met βA-T87Q-globine (HbAT87Q).
Italian: Devono essere considerate le avvertenze e precauzioni per gli agenti di mobilizzazione e l'agente di condizionamento mieloablativo.
Dutch: De waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen voor de mobilisatiemiddelen en het middel voor myeloablatieve conditionering, moeten in overweging worden genomen.
Italian: • Dopo lo scongelamento, miscelare gentilmente il medicinale agitando delicatamente la sacca per infusione fino ad uniformità del contenuto.
Dutch: • Meng het geneesmiddel na het ontdooien voorzichtig, door de infuuszak te masseren totdat de gehele inhoud gelijk is.
Italian: Prima dell'infusione, deve essere confermato che l'identità del paziente corrisponda all'informazione univoca del paziente sulla/e sacca/sacche per infusione di Zynteglo.
Dutch: Vóór de infusie moet worden bevestigd dat de identiteit van de patiënt overeenkomt met de unieke patiënteninformatie op de infuuszak(ken) met Zynteglo.
Italian: Non sono disponibili dati da studi clinici relativamente al sovradosaggio di Zynteglo.
Dutch: Er zijn geen gegevens met betrekking tot overdosering van Zynteglo uit klinische studies beschikbaar.
Italian: Il tempo mediano (min, max) all'ultima trasfusione di globuli rossi è stato di 0,46 (0,2, 5,8) mesi dopo l'infusione di Zynteglo.
Dutch: De mediane (min, max) tijd tot de laatste erytrocytentransfusie was 0,46 (0,2; 5,8) maanden na de Zynteglo-infusie.
Italian: Paesi Bassi e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
Dutch: Nederland e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
Italian: Gli studi HGB-207 e HGB-212
Dutch: Studies HGB-207 en HGB-212
Italian: • Confermare che l'identità del paziente corrisponda alle informazioni di identificazione univoca che si trovano sulla/e sacca/sacche per infusione di Zynteglo.
Dutch: • Bevestig dat de identiteit van de patiënt overeenkomt met de unieke patiëntidentificatie-informatie op het etiket van de Zynteglo-infuuszak(ken).
Italian: o Il trattamento con Zynteglo è in teoria associato al rischio di mutagenesi inserzionale che può potenzialmente portare allo sviluppo di tumori maligni.
Dutch: o Behandeling met Zynteglo wordt theoretisch geassocieerd met het risico op insertiemutagenese, wat potentieel leidt tot de ontwikkeling van maligniteiten.
Italian: Malattia veno-occlusiva epatica
Dutch: Veno-occlusieve ziekte van de lever
Italian: Volumi di trasfusione pre-trattamento
Dutch: Transfusievolumes vóór behandeling
Italian: • sanguinamento o lividi
Dutch: • bloeding of blauwe plekken
Italian: Il condizionamento mieloablativo completo deve essere somministrato prima dell'infusione di Zynteglo (vedere paragrafo 5.1 per una descrizione del regime mieloablativo usato negli studi clinici).
Dutch: Voorafgaand aan de Zynteglo-infusie moet er een volledige myeloablatieve conditionering worden uitgevoerd (zie rubriek 5.1 voor een beschrijving van het myeloablatieve regime gebruikt in klinische onderzoeken).
Italian: • un basso livello di piastrine nel sangue che può ridurre la capacità di coagulazione del sangue
Dutch: • een laag aantal bloedplaatjes, wat het vermogen van het bloed om te stollen kan verminderen
Italian: Linfopenia, Leucocitosi, Conta dei monociti diminuita, Neutrofilia, Concentrazione emoglobinica cellulare media aumentata
Dutch: Lymfopenie, leukocytose, afname van monocyten, neutrofilie, gemiddelde hemoglobineconcentratie in de cel verhoogd
Italian: Il valore mediano (min, max) di ferritina sierica al basale era di 3778,7 (784, 22517) pmol/l e il valore mediano (min, max) della concentrazione di ferro epatico era di 6,75 (1,0, 41,0) mg/g (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212).
Dutch: De mediane (min, max) serumferritine bij baseline was 3778,7 (784, 22517) pmol/l en de mediane (min, max) ijzerconcentratie in de lever was 6,75 (1,0, 41,0) mg/g (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212).
Italian: Studio di sicurezza ed efficacia non-interventistico post-autorizzativo: Al fine di caratterizzare e contestualizzare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Zynteglo in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) che non abbiano un genotipo β0/β0, il MAH deve condurre e inviare i risultati relativi a uno studio basato sui dati provenienti da un registro di prodotto (REG-501) e usare come gruppo di confronto i dati su pazienti trattati con trasfusioni e/o pazienti trattati con HSCT (trapianto di cellule staminali ematopoietiche) allogenico HLA (antigene leucocitario umano)-compatibile provenienti da un registro europeo consolidato.
Dutch: Studie naar de veiligheid uitgevoerd na verlening van de handelsvergunning waarbij het geneesmiddel wordt gebruikt zoals vastgesteld bij verlening van de handelsvergunning (Non-interventional post-authorisation safety study, PASS):Om de veiligheid en doeltreffendheid van Zynteglo op de lange termijn verder te karakteriseren en contextualiseren bij patiënten van 12 jaar en ouder met transfusie-afhankelijke β-thalassaemie (transfusion-dependent β-thalassaemia TDT), die geen β0/β0-genotype hebben, dient de vergunninghouder een onderzoek uit te voeren en de resultaten ervan in te dienen, gebaseerd op gegevens van een productregister (REG-501) en de gegevens over patiënten behandeld met transfusies en/of patiënten behandeld met (HLA)-compatibele gerelateerde HSC van een gevestigd Europees register als vergelijkingsgroep.
Italian: La Hb totale mediana (min, max) al Mese 6 per i pazienti che non avevano ricevuto una trasfusione nei 60 giorni precedenti è stata di 10,60 (7,6, 13,4) g/dl (N=11).
Dutch: Het mediane (min, max) totale Hb in maand 6 voor patiënten die geen transfusie ontvingen in de voorafgaande 60 dagen was 10,60 (7,6; 13,4) g/dl (N=11).
Italian: La Hb mediana (min, max) totale al mese 6 per i pazienti che non avevano ricevuto una trasfusione nei 60 giorni precedenti è stata di 11,90 (8,4, 13,3) g/dl (N=11).
Dutch: Het mediane (min, max) totale Hb in maand 6 voor patiënten die geen transfusie ontvingen in de voorafgaande 60 dagen was 11,90 (8,4; 13,3) g/dl (N=11).
Italian: Viene somministrato il medicinale per la mobilizzazione
Dutch: Mobilisatiegeneesmiddel wordt gegeven
Italian: potassio, magnesio, sodio, fosfato, una diminuzione delle proteine o dell'albumina
Dutch: laag natrium, laag fosfaat, afname van eiwitten, of afname van albumine
Italian: • liquido all'interno o intorno ai polmoni
Dutch: • vloeistof in of rond de long
Italian: Tutti i pazienti con TDT con un genotipo non-β0/β0 che hanno ricevuto Zynteglo, con un follow-up di almeno 3 mesi, hanno prodotto HbAT87Q (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=14, HGB-207; N=1, HGB-212).
Dutch: Alle patiënten met TDT met een non-β0/β0 genotype die Zynteglo kregen met ten minste 3 maanden follow-up, produceerden HbAT87Q (N=10, HGB-204, N=4, HGB-205, N=14, HGB-207, N=1, HGB-212).
Italian: Per aggiungere all'interno del Suo midollo osseo cellule staminali ematopoietiche contenenti copie funzionali del gene della beta-globina.
Dutch: Om bloedstamcellen toe te voegen aan uw beenmerg die functionele kopieën bevatten van de bèta-globine.
Italian: Colecistite, Colelitiasi, Epatomegalia, Ittero, transaminasi aumentate, Gamma glutamil transferasi aumentata
Dutch: Cholecystitis, cholelithiasis, hepatomegalie, geelzucht, toegenomen transaminasen, verhoogde gamma-glutamyltransferase
Italian: Non è stato studiato l'effetto sui bambini allattati con latte materno quando Zynteglo viene somministrazione di alle madri.
Dutch: Het effect op zuigelingen die borstvoeding krijgen van moeders die Zynteglo hebben ontvangen, is niet onderzocht.
Italian: • Questo medicinale contiene cellule umane ematiche geneticamente modificate.
Dutch: • Dit geneesmiddel bevat genetisch gemodificeerde menselijke bloedcellen.
Italian: Sepsi neutropenica, Infezioni sistemiche, Infezioni da stafilococco, Polmonite, Infezioni del basso tratto respiratorio, Infezioni del tratto urinario, Infezioni delle mucose, Cellulite, Infezioni vaginali, Esantema pustoloso, Follicolite, Gengivite
Dutch: Neutropenische sepsis, systemische infectie, stafylokokkeninfectie, longontsteking, infectie van de onderste luchtwegen, urineweginfectie, slijmvliesinfectie, cellulitis, vaginale infectie, huiduitslag, folliculitis, tandvleesontsteking
Italian: I pazienti non devono assumere medicinali antiretrovirali o idrossiurea da almeno un mese prima della mobilizzazione fino ad almeno 7 giorni dopo l'infusione di Zynteglo (vedere paragrafo 4.4).
Dutch: Patiënten dienen geen antiretrovirale geneesmiddelen of hydroxyurea te nemen gedurende ten minste één maand vóór de mobilisatie tot ten minste 7 dagen na de Zynteglo-infusie (zie rubriek 4.4).
Italian: A 6 mesi, i pazienti avevano una mediana (min, max) di 4,90 (1,0, 9,6) g/dl HbAT87Q negli studi di fase 1/2 (N=14, HGB-204 e HGB-205) e di 9,49 (3,4, 10,6) g/dl nello studio di fase 3 in corso (N=11, HGB-207).
Dutch: Patiënten hadden bij maand 6 mediaan (min, max) een HbAT87Q van 4,90 (1,0, 9,6) g/dl in de fase 1/2-studies (N=14, HGB-204 en HGB-205) en 9,49 (3,4, 10,6) g/dl in de lopende fase 3-studies (N=11, HGB-207).
Italian: La dose minima raccomandata di Zynteglo è 5,0 × 106 cellule CD34+/kg.
Dutch: De minimale aanbevolen dosis van Zynteglo is 5,0 × 106 CD34+-cellen/kg.
Italian: A questo medicinale è stata rilasciata un'autorizzazione ‘subordinata a condizioni'.
Dutch: Dit geneesmiddel is voorwaardelijk toegelaten.
Italian: Reazioni associate all'infusione di Zynteglo
Dutch: Infusiegerelateerde reacties op Zynteglo
Italian: L'efficacia è stata basata su 32 pazienti adulti e adolescenti con TDT e un genotipo non-β0/β0 trattati con Zynteglo (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) (vedere Tabella 4).
Dutch: De werkzaamheid was gebaseerd op 32 volwassen en adolescente patiënten met TDT en een non-β0/β0-genotype behandeld met Zynteglo (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N = 15, HGB-207; N = 3, HGB-212) (zie tabel 4).
Italian: Scongelamento e somministrazione
Dutch: Ontdooien en toediening
Italian: • basso livello di piastrine nel sangue che può ridurre la capacità di coagulazione del sangue
Dutch: • laag aantal bloedplaatjes, wat het vermogen van het bloed om te stollen kan verminderen
Italian: • Materiale educazionale per il medico • Pacchetto informativo per il paziente
Dutch: • Voorlichtingsmateriaal voor artsen
Italian: Ipossia, Epistassi,
Dutch: Hypoxie, epistaxis
Italian: I pazienti non devono assumere farmaci antiretrovirali o idrossiurea da almeno un mese prima della mobilizzazione fino ad almeno 7 giorni dopo l'infusione di Zynteglo (vedere paragrafo 4.5).
Dutch: Patiënten dienen geen anti-retrovirale geneesmiddelen of hydroxyurea te nemen gedurende ten minste één maand vóór de mobilisatie tot ten minste 7 dagen na de Zynteglo-infusie (zie rubriek 4.5).
Italian: Le procedure standard per la gestione del paziente dopo il trapianto di HSC devono essere seguite dopo l'infusione di Zynteglo.
Dutch: Na de Zynteglo-infusie moeten de standaardprocedures voor de behandeling van een patiënt na HSC-transplantatie worden gevolgd.
Italian: Zynteglo 1,2-20 × 106 cellule/ml dispersione per infusione (cellule autologhe CD34+ codificanti per il gene della βA-T87Q globina)
Dutch: Zynteglo 1,2-20 × 106 cellen/ml dispersie voor infusie (autologe CD34+-cellen voor het coderen van het gen voor βA-T87Q-globine)
Italian: Piressia, Malattia simil-influenzale, Fastidio toracico, Dolore toracico, Reazione in sede di iniezione, Emorragia in sede di catetere, Livido in sede di catetere, Livido in sede di iniezione, Stanchezza, Dolore toracico non cardiaco, Dolore in sede di catetere, Dolore in sede di iniezione, Dolore in sede di puntura, Dolore
Dutch: Pyrexie, griepachtige ziekte, ongemak op de borst, pijn op de borst, reactie op de toedieningsplaats, bloeding van de katheterplaats, blauwe plek op de katheterplaats, blauwe plek op de injectieplaats, vermoeidheid, niet-cardiale pijn op de borst, pijn aan de plek van de katheter, pijn aan de toedieningsplaats, pijn aan de injectieplaats, pijn
Italian: Gli studi HGB-204 e HGB-205
Dutch: Studies HGB-204 en HGB-205
Italian: Figura 1 Mediana dell'emoglobina totale nel tempo in pazienti TDT non-β0/β0 trattati con Zynteglo che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione (Studi HGB-204,
Dutch: Afbeelding 1 De mediane totale hemoglobinewaarde na verloop van tijd bij non-β0/β0 TDT-patiënten behandeld met Zynteglo die transfusieonafhankelijkheid hebben bereikt (studies HGB-204, HGB-205, HGB-207,
Italian: Ispezionare ciascuna sacca per infusione per una verifica di integrità prima dello scongelamento e dell'infusione.
Dutch: Controleer elke infuuszak op eventuele beschadigingen vóór het ontdooien en infusie.
Italian: Il numero minimo target di cellule CD34+ da prelevare è di 12 × 106 cellule CD34+/kg.
Dutch: De richtwaarde voor het minimum aantal CD34+-cellen dat moet worden verzameld, is 12 × 106 CD34+-cellen/kg.
Italian: • malattia simil-influenzale
Dutch: • griepachtige ziekte
Italian: Rendicontare tutte le sacche per infusione e confermare che ciascuna sacca per infusione di Zynteglo sia entro la data di scadenza utilizzando il Foglio Illustrativo di accompagnamento del Lotto.
Dutch: Controleer of u alle infuuszakken heeft en of elke Zynteglo-infuuszak binnen de uiterste gebruiksdatum is die op het bijbehorende informatieblad van de batch staat vermeld.
Italian: La/e sacca/sacche per infusione deve/devono essere mantenuta/e all'interno della/e cassetta/e metallica/che fino a quando non sia/siano pronta/e per lo scongelamento e l'utilizzo.
Dutch: De infuuszak(ken) moeten in de metalen cassette(s) worden bewaard totdat u klaar bent om deze te ontdooien en te gebruiken.
Italian: A 48 mesi dopo l'infusione di Zynteglo per i pazienti che hanno raggiunto la TI, la riduzione mediana (min, max) dei livelli di ferritina sierica rispetto al livello basale era di 75,02% (39,2, 84,8) (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
Dutch: Voor patiënten die TI bereikten, was de mediane vermindering (min, max) in serumferritine 48 maanden na infusie van Zynteglo ten opzichte van de baseline 75,02% (39,2, 84,8) (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
Italian: INFORMAZIONI FARMACEUTICHE 6.1 Elenco degli eccipienti
Dutch: FARMACEUTISCHE GEGEVENS Lijst van hulpstoffen
Italian: Cellule autologhe CD34+ codificanti per il gene della βA-T87Q globina
Dutch: Autologe CD34+-cellen voor het coderen van het gen voor βA T87Q-globine.
Italian: Una volta scongelato non ricongelare.
Dutch: Na ontdooiing niet opnieuw invriezen.
Italian: Conservare in vapori di azoto liquido a ≤ -140 °C fino al momento dello scongelamento e della somministrazione.
Dutch: Bewaren in de dampfase van vloeibare stikstof bij ≤-140°C tot ontdooien en toediening.
Italian: Ipocaliemia, Ipomagnesiemia
Dutch: Hypokaliëmie, hypomagnesiëmie
Italian: • cisti pilonidali (emorroidi)
Dutch: • aambeien (hemorroïden)
Italian: Capogiro, Letargia, Disgeusia
Dutch: Duizeligheid, lethargie, dysgeusie
Italian: L'endpoint primario era l'indipendenza da trasfusione (TI) entro il mese 24, definita come una media ponderata di Hb ≥ 9 g/dl senza trasfusioni di RBC per un periodo ininterrotto di ≥ 12 mesi in qualsiasi momento durante lo studio, dopo l'infusione di Zynteglo.
Dutch: Het primaire eindpunt was transfusie-onafhankelijkheid (transfusion independence, TI) in maand 24, gedefinieerd als een gewogen gemiddelde van Hb ≥9 g/dl zonder erytrocytentransfusies in een continue periode van ≥12 maanden op elk moment tijdens de studie na de infusie van Zynteglo.
Italian: Al fine di confermare la sicurezza e l'efficacia di Zynteglo in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) che non abbiano un genotipo β0/β0, il MAH deve presentare i risultati intermedi e i risultati di 5 anni di follow-up dello studio LTF-303.
Dutch: Om de doeltreffendheid en veiligheid van Zynteglo te bevestigen bij patiënten van 12 jaar en ouder met transfusie-afhankelijke β-thalassaemie (transfusion-dependent β-thalassaemia TDT), die geen β0/β0-genotype hebben, dient de vergunninghouder tussentijdse gegevens in te dienen en de resultaten van de follow-up na 5 jaar van Studie LTF-303.
Italian: Emorragia congiuntivale
Dutch: Conjunctivale bloeding
Italian: HGB-204 e HGB-205 sono stati studi di fase 1/2, in aperto, a braccio singolo di 24 mesi che hanno incluso 22 pazienti con TDT trattati con Zynteglo (N=18, HGB-204; N=4, HGB-205), 14 dei quali avevano un genotipo non-β0/β0 (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205) e 8 avevano un genotipo β0/β0 nello studio HGB-204.
Dutch: HGB-204 en HGB-205 waren éénarmige, open-label fase 1/2-studies van 24 maanden waarin 22 patiënten met TDT waren opgenomen die behandeld werden met Zynteglo (N=18, HGB-204; N=4, HGB-205), van wie 14 een non-β0/β0-genotype hadden (N=10, HGB-204; N=4,