FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: *One patient who did not have data post baseline was excluded from the analyses.
Swedish: *En patient som inte hade data efter utgångsvärdet exkluderades från analyserna.
English: Table 4: Change from baseline: efficacy outcomes in the placebo-controlled study
Swedish: Tabell 4: Förändring från utgångsvärde: effektresultat i den placebokontrollerade studien
English: If you have missed an infusion, please contact your doctor.
Swedish: Om du har missat en infusion, kontakta din läkare.
English: Fatal and life-threatening respiratory infections have been observed in some of these patients.
Swedish: Dödliga och livshotande luftvägsinfektioner har observerats hos en del av dessa patienter.
English: Mean ± s.d Median
Swedish: Medelvärde ± s.d. Median
English: Manufacturer Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland
Swedish: Tillverkare Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland
English: However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
Swedish: Överlevnadstiden utan invasiv ventilator registrerades dock inte i den obehandlade historiska kohorten och en jämförelse av denna endpoint är inte möjlig.
English: The primary endpoint was the proportion of patients who were alive and free of invasive ventilator support.
Swedish: Det primära endpoint var andelen patienter som levde och klarade sig utan invasivt ventilatorstöd.
English: Patients should be closely monitored and all cases of IARs, delayed reactions and possible immunological reactions should be reported to the marketing authorisation holder.
Swedish: Patienterna måste övervakas noga och alla fall av infusionsrelaterade reaktioner, fördröjda reaktioner och möjliga immunologiska reaktioner skall rapporteras till innehavaren av godkännande för försäljning.
English: Use aseptic technique
Swedish: Använd aseptisk teknik
English: One additional patient died after study end and another one after withdrawal from the study.
Swedish: Ytterligare en patient avled efter studiens slut och en annan avled efter att ha avslutat studien i förtid.
English: Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
Swedish: Pompes sjukdom är en sällsynt, progressiv och dödlig metabolisk myopati med en uppskattad global incidens på 1 på 40 000 födda.
English: Name and address of the manufacturers of the biological active substance Genzyme Corporation 45, 51, 76, 74 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, United States
Swedish: Namn och adress till tillverkare av aktiv substans av biologiskt ursprung Genzyme Corporation 45, 51, 74, 76 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, United States
English: Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
Swedish: Vid milda och övergående effekter är det kanske inte nödvändigt med medicinsk behandling eller att man avbryter infusionen.
English: Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Swedish: Serokonversion förväntas därför uppkomma hos de flesta patienter som behandlas med Myozyme.
English: Median Week 78/Last Observation Mean ± s.d.
Swedish: Vecka 78/sista observation Medelvärde ± s.d. Median
English: • Swelling around the eyes
Swedish: • svullnad runt ögonen
English: The final infusion solution should be administered as close to preparation time as possible.
Swedish: Den färdiga lösningen skall administreras så snart som möjligt efter beredning.
English: An infusionassociated reaction can sometimes be very severe.
Swedish: En sådan infusionsrelaterad biverkning kan i vissa fall vara väldigt allvarlig.
English: • Increased or high blood pressure
Swedish: • förhöjt eller högt blodtryck
English: Cmax (µg/ml) AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg) Vss (ml/kg) Effective half-life (h)
Swedish: AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg) Vss (ml/kg)
English: The majority of these reactions were non-serious, mild to moderate in intensity and resolved spontaneously.
Swedish: Flertalet av dessa biverkningar var inte allvarliga, av lindrig till måttlig intensitet och försvann spontant.
English: Data from a small number of patients with HSAT, with or without inhibitory activity, showed limited ITI treatment effect.
Swedish: Data från ett fåtal patienter med HSAT, med eller utan hämmande aktivitet, visade begränsad behandlingseffekt av ITI.
English: Reactions generally occurred shortly after initiation of the infusion.
Swedish: Reaktionerna förekom vanligtvis strax efter påbörjad infusion.
English: These three studies with Myozyme (with a follow up of at least 3 years in two studies and a median of 23 months in the other study) suggested stabilisation or improvement of motor function and stabilisation of pulmonary function.
Swedish: Dessa tre studier med Myozyme (med en uppföljning under minst 3 år i två studier och en median på 23 månader i den tredje studien) tydde på stabilisering eller förbättring av den motoriska funktionen och stabilisering av lungfunktionen.
English: • Swelling and thickening of the skin at infusion site in case of leakage of the product outside blood vessels
Swedish: • svullnad och förtjockning av huden vid infusionsstället vid läckage av produkten utanför blodkärlen
English: All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
Swedish: Alla 5 patienter som fick invasiv ventilation vid baslinjen hade fortsatt behov av ventilation under hela studien (4 patienter överlevde efter vecka 104 och en patient dog).
English: Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Swedish: Inom varje frekvenskategori presenteras biverkningarna efter minskande allvarlighetsgrad.
English: • Low blood pressure
Swedish: • lågt blodtryck
English: Class, presented by frequency categories: very common (≥1/10), common (≥1/100 to<1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known
Swedish: (≥1/10), vanliga (≥1/100 till <1/10) mindre vanliga (≥1/1 000 till <1/100), sällsynta (≥1/10 000 till
English: Some of these infusion related side effects were serious or life-threatening.
Swedish: Några av dessa biverkningar var allvarliga eller livshotande.
English: The dose you receive is based on your body weight.
Swedish: Du får en dos som är baserad på din kroppsvikt.
English: Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Swedish: Eftersom det inte finns några tillgängliga data om effekter på nyfödda som exponerats för alglukosidas alfa via bröstmjölk, rekommenderas att man slutar amma då Myozyme används.
English: Nephrotic syndrome Proteinuria
Swedish: Nefrotiskt syndrom Proteinuri
English: This enzyme helps the body control levels of glycogen (a type of carbohydrate).
Swedish: Detta enzym hjälper till att kontrollera glykogennivåer (en typ av kolhydrat) i kroppen.
English: There is no experience with overdose of Myozyme.
Swedish: Det finns ingen erfarenhet av överdosering med Myozyme.
English: In the above described study in 69 late-onset patients in the Netherlands, Myozyme showed an improvement in muscle strength.
Swedish: I ovan beskrivna studie i Nederländerna med 69 patienter med sen debut, uppvisade Myozyme en förbättring av muskelstyrkan.
English: • Abnormal breathing sounds, including a whistling sound
Swedish: • onormala andningsljud, inklusive ett visslande ljud
English: The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
Swedish: Totala data tyder på att tidig diagnos och behandling i ett tidigt stadium av sjukdomen kan vara avgörande för att nå de bästa resultaten hos dessa patienter med sjukdomsdebut i spädbarnsåldern.
English: Method of administration Myozyme should be administered as an intravenous infusion.
Swedish: Administreringssätt Myozyme skall administreras som en intravenös infusion.
English: The recommended dosage of Myozyme in children and adolescents is the same as in adults.
Swedish: Den rekommenderade dosen för barn och ungdomar är samma som för vuxna.
English: Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels of glycogen can get too high.
Swedish: Glykogenet förser kroppen med energi, men om du lider av Pompes sjukdom kan glykogennivåerna bli för höga.
English: All patients were freely ambulatory and all but one patient did not require any form of ventilator support (1 patient required nocturnal non-invasive ventilation).
Swedish: Alla patienter kunde gå själva och alla utom en klarade sig utan någon form av ventilatorstöd (1 patient behövde icke-invasiv ventilation under natten).
English: • Cold extremities (e.g. hands, feet)
Swedish: • kyla i extremiteter (t.ex. händer, fötter)
English: • Fever or increased body temperature
Swedish: • feber eller förhöjd kroppstemperatur
English: In the untreated historical cohort 5 of 47 patients (10.6%) for whom data were available, were alive at age 30 months (2.5 years).
Swedish: I den obehandlade historiska kohorten levde 5 av 47 patienter (10,6 %) för vilka data var tillgängliga vid åldern 30 månader (2,5 år).
English: There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women.
Swedish: Erfarenheter saknas av användning av Myozyme bland gravida kvinnor.
English: Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration.
Swedish: Därför bör man använda ett lågproteinbindande inlinefilter på 0,2 mikrometer för administrering.
English: • Sudden constriction of bronchi restricting air going in and out the lungs (bronchospasm)
Swedish: • plötslig sammandragning av bronkerna vilket begränsar den mängd luft som passerar in i och ut ur lungorna (bronkspasm)
English: Additional efficacy data showed that of 16 patients who were free of invasive-ventilator support at baseline, 7 remained so after 104 weeks of treatment.
Swedish: Ytterligare effektivitetsdata visade att av 16 patienter som var utan invasivt ventilatorstöd vid baslinjen förblev 7 så efter 104 veckors behandling.
English: The risks and benefits of re-administering alglucosidase alfa following an immune-mediated reaction should be considered.
Swedish: Riskerna och fördelarna med att återuppta administrering av alglukosidas alfa efter en immunmedierad reaktion ska övervägas.
English: Due to the bloodbrain barrier effect and the enzyme's size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
Swedish: På grund av blod-hjärnbarriären och enzymets storlek är det osannolikt att alglukosidas alfa tas upp i centrala nervsystemet.
English: • Temporary suspension or sudden cessation of breathing
Swedish: • tillfälligt andningsuppehåll eller plötsligt andningsstillestånd
English: It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
Swedish: Det är värt att notera att en högre andel patienter med bättre motoriska resultat visar stabilitet eller förbättring i tillväxtparametrar (vikt), medan de allra flesta patienter, oavsett motoriska resultat eller egenskaper vid baslinjen, visar tillbakagång av kardiomyopati enligt uppmätta förändringar i LVM Z-score.
English: IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
Swedish: Infusionsreaktioner kan inträffa när som helst under infusion av Myozyme eller i allmänhet upp till 2 timmar efter, och är mer sannolika vid höga infusionshastigheter.
English: Note: Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Swedish: Anm: Resultaten är från en Cox proportional hazards regressionsanalys som inkluderar behandling som ett tidsvarierande kovariat samt även ålder vid diagnos och ålder vid symtomstart.
English: Each pack contains 1, 10 or 25 vials.
Swedish: Varje förpackning innehåller 1, 10 eller 25 injektionsflaskor.
English: It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
Swedish: Man antar att Myozyme kommer att återställa lysosomal GAA-aktivitet som resulterar i stabilisering eller återställning av funktionen i hjärt- och skelettmuskler (inklusive respiratoriska muskler).
English: Intravenous use after reconstitution and dilution
Swedish: Intravenös användning efter rekonstituering och spädning.
English: Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Swedish: Patienterna varierade i ålder från 6 månader till 3,5 år när behandlingen påbörjades.
English: Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilised cake.
Swedish: Tillsätt vatten för injektionsvätskor långsamt och droppvis längs flaskans sida och inte direkt på den frystorkade kakan.
English: Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
Swedish: Alglukosidas alfa kan eventuellt utsöndras i bröstmjölk.
English: Due to the small patient population, an adverse reaction reported in 2 patients is classified as common.
Swedish: På grund av den lilla patientpopulationen klassificeras en biverkning som rapporterats hos 2 patienter som vanlig.
English: In clinical studies doses up to 40 mg/kg body weight were used.
Swedish: I kliniska studier användes doser på upp till 40 mg/kg kroppsvikt.
English: Cardiac arrest Bradycardia Tachycardia Cyanosis
Swedish: Hjärtstopp Bradykardi Takykardi Cyanos
English: This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained.
Swedish: Detta skall sedan spädas ytterligare enligt följande: Dra långsamt upp den rekonstituerade lösningen från varje flaska tills den volym som behövs för patientens dos erhållits.
English: If you forget to use Myozyme
Swedish: Om du har glömt att använda Myozyme
English: • Pain or local reaction at the site of the drip
Swedish: • smärta eller lokala reaktioner på infusionsstället
English: Your doctor should consider the risks and benefits of re-administering Myozyme.
Swedish: Läkaren skall överväga risker och fördelar med att återinsätta Myozyme.
English: The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive.
Swedish: Det primära endpoint för den pivotala prövningen var andelen patienter som levde.
English: No significant adverse findings on embryofoetal development were observed in a mouse and a rabbit embryofoetal study and no significant adverse findings were observed in a mouse fertility and early embryonic development study.
Swedish: Inga signifikanta biverkningsfynd när det gällde embryofetal utveckling observerades i en embryofetal studie på möss och kaniner, och inga signifikanta biverkningsfynd observerades i en studie på fertilitet och tidig embryonal utveckling hos möss.
English: Genzyme Flanders bvba, Cipalstraat 8, 2440 Geel, Belgium Name and address of the manufacturers responsible for batch release Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland
Swedish: Genzyme Flanders bvba, Cipalstraat 8, 2440 Geel, Belgien Namn och adress till tillverkare som ansvarar för frisläppande av tillverkningssats Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland
English: • Nephrotic Syndrome: swelling of lower limbs, generalized swelling and protein loss in urine
Swedish: • nefrotiskt syndrom: svullnad i benen, allmän svullnad och proteinförlust i urinen
English: Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Swedish: Eftersom alglukosidas alfa är ett rekombinant humant protein är det en osannolik kandidat för cytokrom P450-medierade läkemedelsinteraktioner.
English: There was no difference in the pharmacokinetic profile of alglucosidase alfa in these juvenile lateonset patients compared to infantile-onset patients.
Swedish: Det var ingen skillnad i den farmakokinetiska profilen för alglukosidas alfa hos dessa unga, sent debuterade patienter jämfört med patienter med infantil debut.
English: Because you have Pompe disease, there is a risk that you get a severe infection of your airways or lungs.
Swedish: Eftersom du har Pompes sjukdom finns det en risk att du får en allvarlig infektion i andningsvägarna eller lungorna.
English: The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
Swedish: De fördelar med avseende på lungfunktion som observerades hos patienterna innefattade en kliniskt viktig förbättring i FVK på 35 % hos en patient, och en signifikant minskning av nödvändigt antal timmar ventilatorstöd hos två patienter.
English: A retrospective chart review at Duke Center identified 21 CRIM-negative IOPD patients of which 19 patients were ERT naïve at the time of ITI initiation.
Swedish: I en retrospektiv genomgång av journaler vid Duke Center identifierades 21 CRIM-negativa IOPDpatienter varav 19 patienter var ERT-naiva vid tidpunkten för ITI-initiering.
English: Preclinical data did not reveal any significant adverse findings (see section 5.3).
Swedish: Prekliniska data visade inga signifikanta skadliga effekter (se avsnitt 5.3).
English: Careful consideration should be given to the patient's clinical status prior to administration of Myozyme.
Swedish: Man måste ta stor hänsyn till patientens kliniska status före administrering av Myozyme.
English: Usually, it is characterised by the presence of sufficient residual GAA activity to preclude the development of cardiomyopathy, however some cardiac involvement has been reported in up to approximately 4% of patients with late-onset Pompe disease.
Swedish: Den karakteriseras vanligen av närvaro av tillräckligt stor mängd resterande GAA-aktivitet för att förhindra utveckling av kardiomyopati, men en viss påverkan på hjärtat har rapporterats hos upp till cirka 4 % av patienterna med den sent debuterande formen av Pompes sjukdom.
English: There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of IgG antibody formation.
Swedish: Det verkar inte finnas någon korrelation mellan uppkomsten av infusionsrelateradereaktioner och förloppet för IgG-antikroppsbildning.
English: However, muscle function only improved in wheelchair independent patients and in those with less pronounced muscle weakness.
Swedish: Muskelfunktionen förbättrades däremot endast hos de patienter som inte var rullstolsbundna och hos dem som hade mindre uttalad muskelsvaghet.
English: Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Swedish: Vänd försiktigt upp och ned på eller massera infusionspåsen för att blanda den utspädda lösningen.
English: It is therefore recommended to perform periodic urinalysis among patients with high IgG antibody titres.
Swedish: Därför rekommenderas regelbunden urinanalys hos patienter med höga IgG-antikroppstitrar.
English: Using these medicines to suppress the immune system may further increase this risk.
Swedish: Genom att använda läkemedel som hämmar immunförsvaret kan risken öka ytterligare.
English: Life threatening reactions, including very severe generalised allergic reactions and anaphylactic shock, have been reported in some patients.
Swedish: Livshotande biverkningar, inklusive mycket allvarliga allmänna allergiska reaktioner och anafylaktisk chock, har rapporterats hos vissa patienter.
English: People with Pompe disease have low levels of an enzyme called alpha-glucosidase.
Swedish: Personer med Pompes sjukdom har låga nivåer av ett enzym som kallas alfa-glukosidas.
English: The objectives of the “Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.
Swedish: Syftet med detta Pompe-register är att öka förståelsen av Pompes sjukdom och att följa patienter och deras svar på enzymersättningsterapi över tid, med det ultimata målet att förbättra det kliniska resultatet för dessa patienter.
English: If you have experienced life-threatening allergic (hypersensitive) reactions to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and re-administration of the medicine was not successful.
Swedish: Om du har upplevt livshotande allergiska (överkänslighets-) reaktioner mot alglukosidas alfa eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6) och om återadministrering av läkemedlet inte lyckades.
English: However, there was no apparent association between inhibition of uptake and the co-primary efficacy endpoints (see section 4.4).
Swedish: Det fanns dock inte något klart samband mellan hämning av upptag och de co-primära effektmåtten (se avsnitt 4.4).
English: The current medical standards for emergency treatment of anaphylactic reactions are to be observed.
Swedish: Allmänna medicinska rutiner för akutbehandling av anafylaktiska reaktioner måste iakttas.
English: After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
Swedish: Efter minst 52 veckor hade 16 av dessa 18 patienter rekryterats till en förlängningsstudie för att få fortsatt behandling med samma dos i totalt upp till tre år (150 veckor).
English: Myozyme contains sodium
Swedish: Myozyme innehåller natrium
English: Slightly more patients in the Myozyme group than in the placebo group experienced IARs (28% versus 23%).
Swedish: Något fler patienter i Myozyme-gruppen än i placebogruppen drabbades av IAR (28 % mot 23 %).
English: Kaplan-Meier survival rates at 12, 24 and 36 months of age were 26%, 9% and 7%, respectively.
Swedish: Överlevnaden vid 12, 24 och 26 månaders ålder var 26 %, 9 % respektive 7 % enligt Kaplan-Meieranalysen.
English: Patients presented with a constellation of signs and symptoms, primarily respiratory, cardiovascular, edematous and/or cutaneous in nature (see section 4.4).
Swedish: Patienterna uppvisade en kombination av tecken och symtom, främst av respiratorisk, kardiovaskulär, ödematös och/eller kutan natur (se avsnitt 4.4).
English: 3 Reactions reported more frequently in the placebo group than in the Myozyme group in late-onset patients.
Swedish: 3 Biverkningar som rapporterats oftare i placebogruppen än i Myozyme-gruppen hos patienter med sen sjukdomsdebut.
English: The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres is thought to be multi-factorial.
Swedish: Orsaken till ett dåligt kliniskt utfall och utvecklingen av höga och kvarstående IgGantikroppstitrar anses vara multifaktoriell.
English: Infusions should be administered incrementally.
Swedish: Infusionerna skall ökas gradvis.
English: • Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction
Swedish: • svullet ansikte, svullet svalg eller kraftig, kombinerad svullnad av ansikte, svalg eller tunga på grund av en allvarlig allergisk reaktion
English: Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSDII), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
Swedish: Andra namn på Pompes sjukdom är GSD-II (glycogen storage disease type II), surt maltasbrist (AMD) och glykogenos typ II.