FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: Quadro 1: Reações adversas (notificadas em pelo menos 2 doentes) e reações adversas notificadas após a comercialização, em programas de acesso expandido e em ensaios clínicos não controlados, por Classes de Sistemas de Órgãos, apresentadas por categorias de frequência: muito frequentes (≥1/10), frequentes (≥1/100, <1/10), pouco frequentes (≥1/1.000, <1/100), raras (≥1/10.000, <1/1.000), muito raras (<1/10.000) e desconhecidas (não podem ser calculadas a partir dos dados disponíveis).
Dutch: Tabel 1: Bijwerkingen (gerapporteerd bij ten minste 2 patiënten) en bijwerkingen die zijn gemeld in het kader van post-marketing gegevens, uitgebreide toegangsprogramma's en niet-gecontroleerde klinische studies, per systeem/orgaanklasse, gerangschikt naar frequentiegroep: zeer vaak (≥ 1/10), vaak (≥ 1/100, <1/10), soms (≥1/1.000 tot <1/100), zelden (≥1/10.000 tot <1/1.000), zeer zelden (<1/10.000) en niet bekend (kan met de beschikbare gegevens niet worden bepaald) Vanwege het kleine aantal patiënten wordt een bijwerking die is gerapporteerd bij 2 patiënten geclassificeerd als ‘vaak'.
Portuguese: Foram observadas respostas melhores ao tratamento em doentes mais jovens com doença menos avançada que receberam ITI profilática antes do desenvolvimento do HSAT, o que sugere que o início precoce da ITI pode conduzir a melhores resultados clínicos.
Dutch: Betere behandelingsresponsen werden waargenomen bij jongere patiënten met minder gevorderde ziekte die profylactisch ITI ontvingen vóór de ontwikkeling van HSAT, wat suggereert dat vroege aanvang met ITI kan leiden tot verbeterde klinische resultaten.
Portuguese: Os doentes no grupo histórico não tratado nasceram em 1993 ou posteriormente.
Dutch: Patiënten in het onbehandelde historische cohort waren in 1993 of later geboren.
Portuguese: Os dados pré-clínicos não revelaram quaisquer resultados adversos significativos (ver secção 5.3).
Dutch: Uit preklinische gegevens blijken geen aanzienlijke bijwerkingen (zie rubriek 5.3).
Portuguese: • Dificuldade em respirar (incluindo falta de ar)
Dutch: • Ademhalingsmoeilijkheden(inclusief kortademigheid)
Portuguese: • Inflamação da membrana que cobre o globo ocular e a pálpebra
Dutch: • Ontsteking van het membraan dat de oogbal en de oogleden bedekt
Portuguese: Os doentes mais jovens diagnosticados e tratados precocemente e que receberam ITI concomitantemente ao início da ERT apresentaram uma tendência para melhor taxa de sobrevivência do que os doentes tratados mais tarde com regime semelhante.
Dutch: Jongere patiënten die vroeg gediagnosticeerd en behandeld werden en die ITI gelijktijdig ontvingen bij ERT-initiatie, zagen een trend richting een beter overlevingspercentage dan patiënten die op een latere leeftijd met een vergelijkbaar regime werden behandeld.
Portuguese: Os doentes no grupo histórico não tratado nasceram em 1995 ou posteriormente.
Dutch: Patiënten in het onbehandelde historische cohort waren in 1995 of later geboren.
Portuguese: Os objetivos do "Pompe Registry" consistem numa melhor compreensão da doença de Pompe e na monitorização dos doentes e da sua resposta à terapêutica de substituição enzimática ao longo do tempo, tendo fundamentalmente como objetivo melhorar os resultados clínicos dos doentes.
Dutch: De doelstellingen van de Pompe Registry zijn het verbeteren van het begrip van de ziekte van Pompe en toezicht houden op de patiënten en hun respons op de enzymvervangingstherapie gedurende de tijd, met als uiteindelijk doel de klinische uitkomst voor deze patiënten te verbeteren.
Portuguese: Utilização de uma técnica asséptica
Dutch: Gebruik een aseptische techniek
Portuguese: As perfusões deverão ser administradas gradualmente.
Dutch: Infusies dienen stapsgewijs te worden toegediend.
Portuguese: Mediana Semana 78/Última observação Média ± d.p.
Dutch: Week 78/laatste observatie
Portuguese: Outras denominações para a doença de Pompe incluem doença de armazenamento de glicogénio tipo II (GSD-II), deficiência de maltase (AMD) e glicogenose tipo II.
Dutch: Andere namen voor de ziekte van Pompe zijn glycogeenstapelingsziekte type II (GSD-II), zure maltasedeficiëntie (AMD) en glycogenose type II.
Portuguese: Após 52 semanas de tratamento, 16 de 21 doentes (76,2%) tratados com Myozyme estavam com vida.
Dutch: Na een behandeling van 52 weken, waren 16 van de 21 patiënten (76,2%) die met Myozyme waren behandeld nog in leven.
Portuguese: Myozyme está indicado em doentes adultos e pediátricos de todas as idades.
Dutch: Myozyme is geïndiceerd voor volwassen en pediatrische patiënten van alle leeftijden.
Portuguese: Cada frasco para injetáveis de Myozyme destina-se apenas a utilização única.
Dutch: Elke flacon Myozyme is uitsluitend voor eenmalig gebruik.
Portuguese: Tensão arterial aumentada desconhecidas
Dutch: Verhoogde bloeddruk niet bekend
Portuguese: Nos ensaios clínicos foram utilizadas doses até 40 mg/kg de peso corporal.
Dutch: In klinische onderzoeken zijn doses tot 40 mg/kg lichaamsgewicht gebruikt.
Portuguese: A AUC e Cmax foram semelhantes nas consultas da semana 0, 12 e 52 indicando que a farmacocinética da alglucosidase alfa não estava dependente do tempo (Quadro 5).
Dutch: AUC∞ en Cmax waren gelijk bij de bezoeken in week 0, 12 en 52, waaruit bleek dat de farmacokinetiek van alglucosidase-alfa niet tijdsafhankelijk is (tabel 5).
Portuguese: Todo o produto não utilizado ou material residual deverão ser eliminados de acordo com os requisitos locais.
Dutch: Alle ongebruikte producten of afvalmaterialen dienen te worden vernietigd overeenkomstig lokale voorschriften.
Portuguese: Foi demonstrado que a utilização de um filtro em linha de 0,2 mícrones remove as partículas visíveis e não origina perda aparente de proteínas ou atividade.
Dutch: Het is aangetoond dat het gebruik van een 0,2 micron in-line filter zichtbare deeltjes verwijdert en niet leidt tot een duidelijk verlies aan eiwit of activiteit.
Portuguese: Após 104 semanas de tratamento, 14 de 21 doentes (66,7%) estavam com vida e 1 doente estava com vida mas tinha saído do estudo.
Dutch: Na een behandeling van 104 weken waren 14 van de 21 patiënten (66,7%) nog in leven en één patiënt was nog in leven, maar had zich uit het onderzoek teruggetrokken.
Portuguese: 3 Reações notificadas com mais frequência no grupo de placebo do que no grupo de Myozyme em doentes com início tardio da doença.
Dutch: 3 Bijwerkingen die vaker zijn gerapporteerd in de placebo-groep dan in de Myozyme-groep bij patiënten met de laat-verworven ziekte van Pompe.
Portuguese: Avaliou-se um número limitado de doentes IgG positivos e o resultado foi positivo para efeitos inibidores em testes in vitro.
Dutch: Een beperkt aantal van de IgG-positieve patiënten testten positief voor inhiberende effecten bij in vitro testen.
Portuguese: As análises de eficácia não revelaram quaisquer diferenças significativas entre 2 grupos de dose em relação à sobrevivência, sobrevivência livre de ventilação invasiva ou qualquer sobrevivência livre de ventilador, redução na LVM, ganho nos parâmetros de crescimento e aquisição dos objetivos motores.
Dutch: Een analyse van de werkzaamheid vertoonde geen significant verschil tussen de 2 doseringsgroepen met betrekking tot overleving, overleving zonder invasieve beademing, overleving zonder enige vorm van beademing, afname in LVM, winst in groeiparameters en verwerving van motorische mijlpalen.
Portuguese: Contudo, não houve qualquer associação aparente entre a inibição da retenção e os objetivos coprimários de eficácia (ver secção 4.4).
Dutch: Er was echter geen duidelijk verband tussen de inhibitie van de opname en de coprimaire eindpunten ten aanzien van de werkzaamheid (zie rubriek 4.4).
Portuguese: No grupo histórico não tratado 5 de 47 doentes (10,6%) para os quais existiam dados, estavam com vida aos 30 meses de idade (2,5 anos).
Dutch: In het onbehandelde historische cohort waren 5 van de 47 patiënten (10,6%) van wie gegevens beschikbaar waren nog in leven op de leeftijd van 30 maanden (2,5 jaar).
Portuguese: Cada embalagem contém 1, 10 ou 25 frascos para injetáveis.
Dutch: Elke verpakking bevat 1, 10 of 25 flacons.
Portuguese: Em 12 doentes com dados disponíveis, os valores da AUC e da Cmax eram aproximadamente equivalentes aos valores observados no grupo de dose 20 mg/kg do ensaio piloto.
Dutch: Voor de 12 patiënten met beschikbare waarden waren de AUC- en Cmax-waarden ongeveer equivalent aan de geobserveerde waarden van de 20 mg/kg doseringsgroep in het pivot-onderzoek.
Portuguese: Se teve reações alérgicas (hipersensibilidade), com risco de vida, à alglucosidase alfa ou a qualquer outro componente deste medicamento (indicados na secção 6) e a readministração do medicamento não foi bem-sucedida.
Dutch: Als u levensbedreigende allergische (overgevoeligheids) reacties heeft ondervonden bij alglucosidasealfa of bij één van de andere bestanddelen van dit geneesmiddel (vermeld in rubriek 6) en het opnieuw toedienen van het geneesmiddel niet is geslaagd.
Portuguese: Estudos em animais revelaram toxicidade na função reprodutora (ver secção 5.3).
Dutch: Onderzoeken met dieren hebben reproductietoxiciteit uitgewezen (zie rubriek 5.3).
Portuguese: Nos ensaios clínicos efetuados, a maioria dos doentes desenvolveu anticorpos IgG a alglucosidase alfa principalmente no período de 3 meses após o início do tratamento.
Dutch: In klinisch onderzoek ontwikkelde een meerderheid van de patiënten IgG-antilichamen tegen alglucosidase-alfa, meestal binnen 3 maanden na start van de behandeling.
Portuguese: Ao fim do primeiro ano (64 até 130 semanas) de tratamento, a LVM diminuiu ainda mais em 8 doentes.
Dutch: Na het eerste jaar (64 tot 130 weken) van de behandeling nam de LVM verder af bij 8 patiënten.
Portuguese: Algumas destas reações relacionadas com a perfusão foram graves ou apresentaram risco de vida.
Dutch: Sommige van deze infusiegerelateerde bijwerkingen waren ernstig of levensbedreigend.
Portuguese: Após reconstituição, recomenda-se a diluição imediata da solução (ver em baixo).
Dutch: Het verdient aanbeveling de flacons na reconstitutie onmiddellijk te verdunnen (zie hieronder).
Portuguese: Doenças renais e urinárias desconhecidas
Dutch: Nier- en urinewegaandoeningen niet bekend
Portuguese: A média do tempo de semivida plasmático (t1/2) foi 2,75 horas para os dois grupos de dose.
Dutch: De gemiddelde eliminatiehalfwaardetijd (t1/2) was 2,75 uur voor de twee doseringsgroepen.
Portuguese: A segurança e eficácia de Myozyme em doentes com compromisso renal ou hepático não foram avaliadas e nenhum regime posológico específico pode ser recomendado a estes doentes.
Dutch: De veiligheid en werkzaamheid van Myozyme zijn niet geëvalueerd bij patiënten met nier- of leverbeschadiging en er bestaan geen specifieke doseringsaanbevelingen voor deze patiënten.
Portuguese: Myozyme contém uma enzima artificial denominada alglucosidase alfa; esta pode substituir a enzima natural que está em falta na doença de Pompe.
Dutch: Myozyme bevat een kunstmatig enzym dat alglucosidasealfa wordt genoemd, welke het natuurlijke enzym kan vervangen dat ontbreekt bij mensen met de ziekte van Pompe.
Portuguese: Os efeitos secundários ocorreram principalmente durante a administração do medicamento aos doentes ou pouco tempo depois ("reação associada à perfusão").
Dutch: Bijwerkingen bij patiënten deden zich met name voor tijdens de toediening van het geneesmiddel of kort daarna (‘infusiegerelateerde bijwerkingen').
Portuguese: Não existem dados sobre a utilização de alglucosidase alfa em mulheres grávidas.
Dutch: Er zijn geen gegevens beschikbaar over het gebruik van alglucosidase-alfa bij zwangere vrouwen.
Portuguese: O glicogénio fornece energia ao corpo, mas na doença de Pompe os níveis de glicogénio podem atingir valores muito altos.
Dutch: Glycogeen geeft het lichaam energie, maar bij mensen met de ziekte van Pompe kan het glycogeengehalte te hoog worden.
Portuguese: A morte ocorre devido a insuficiência cardíaca e/ou respiratória antes do ano de idade.
Dutch: Overlijden is meestal het gevolg van hartfalen en/of ademhalingsinsufficiëntie voor de leeftijd van één jaar bereikt is.
Portuguese: As reações adversas graves notificadas em 4 doentes tratados com Myozyme foram: angioedema, desconforto no peito, aperto na garganta, dor no peito não cardíaca e taquicardia supraventricular.
Dutch: Ernstige bijwerkingen die bij 4 patiënten optraden die met Myozyme werden behandeld, waren: angiooedeem, onaangenaam gevoel op de borst, beklemd gevoel in de keel, niet-cardiale pijn op de borst en supraventriculaire tachycardie.
Portuguese: Contudo, a sobrevivência livre de ventilação invasiva não foi registada no grupo histórico não tratado, pelo que não é possível uma comparação deste parâmetro.
Dutch: In het onbehandelde historische cohort werd de overleving zonder invasieve beademing echter niet gedocumenteerd; het is dan ook niet mogelijk de resultaten voor dit eindpunt te vergelijken.
Portuguese: Os doentes apresentaram uma miríade de sinais e sintomas, sobretudo de natureza respiratória, cardiovascular, edematosa e/ou cutânea (ver secção 4.4).
Dutch: De patiënten hadden een constellatie van een aantal specifieke verschijnselen en symptomen die voornamelijk van respiratoire, cardiovasculaire, oedemateuze en/of cutaneuze aard waren (zie rubriek 4.4).
Portuguese: Dado que as tonturas foram notificadas como uma reação associada à perfusão, isto pode afetar a capacidade de conduzir e de utilizar máquinas no dia da perfusão.
Dutch: Omdat duizeligheid is gemeld als infusiegerelateerde bijwerking, kan dit op de dag van de infusie van invloed zijn op de rijvaardigheid en het vermogen om machines te bedienen.
Portuguese: É de salientar que uma proporção mais elevada de doentes com melhores resultados motores demonstram estabilidade ou aumento nos parâmetros de crescimento (peso), enquanto a maioria dos doentes, não obstante os seus resultados motores ou características na linha de base demonstrou uma reversão da cardiomiopatia enquanto avaliada pelas alterações na LVM através do valor de z.
Dutch: Het is opmerkelijk dat een groter percentage patiënten met een beter motorisch resultaat, stabiliteit of verbetering vertoont in groeiparameters (gewicht), terwijl het overgrote merendeel van de patiënten, ongeacht hun motorisch resultaat of hun vermogens bij baseline, verbetering van de cardiomyopathie vertonen uitgedrukt als verandering in de Z-score van de LVM-index.
Portuguese: Após um mínimo de 52 semanas, 16 destes 18 doentes foram incluídos num estudo de prolongamento para receber tratamento continuado com a mesma dose durante um período total de até três anos (150 semanas).
Dutch: Na een behandelingsperiode van ten minste 52 weken werden 16 van deze 18 patiënten opgenomen in een vervolgonderzoek, waarbij de behandeling met dezelfde dosis gedurende een periode van maximaal drie jaar (150 weken) werd voortgezet.
Portuguese: O tratamento com Myozyme deve ser efetuado sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento e cuidados de doentes com a doença de Pompe ou outras doenças metabólicas ou neuromusculares hereditárias.
Dutch: Een behandeling met Myozyme dient onder toezicht van een arts te staan die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met de ziekte van Pompe of andere aangeboren stofwisselings- of neuromusculaire ziekten.
Portuguese: A média de depuração plasmática (CL) foi 21,4 ml/h/kg e a média do volume de distribuição no estado de equilíbrio (Vss) foi de 66,2 ml/kg para ambos os grupos de dose com uma ligeira variabilidade interindividual de 15% e 11%, respetivamente.
Dutch: De gemiddelde klaring uit het plasma (CL) was 21,4 ml/uur/kg en het gemiddelde steady-state verdelingsvolume (Vss) was 66,2 ml/kg voor beide doseringsgroepen met een kleine tussen-proefpersoon variantie van respectievelijk 15% en 11%.
Portuguese: Quadro 4: Alteração relativamente à linha de base: resultados de eficácia no estudo controlado com placebo
Dutch: Verandering ten opzichte van de baseline: uitkomsten van werkzaamheidsanalyses in het placebogecontroleerde onderzoek
Portuguese: • Febre ou temperatura corporal aumentada
Dutch: • Koorts of verhoging van de lichaamstemperatuur
Portuguese: Síndroma nefrótica Proteinúria
Dutch: Nefrotisch syndroom Proteïnurie
Portuguese: Grupo farmacoterapêutico: Outros medicamentos do trato gastrointestinal e do metabolismo, enzimas.
Dutch: Farmacotherapeutische categorie: Overige spijsverteringskanaal en stofwisselingsproducten, enzymen.
Portuguese: Devido ao efeito da barreira hemato-encefálica e ao tamanho da enzima, é pouco provável que haja retenção da alglucosidase alfa no sistema nervoso central.
Dutch: Door de bloed-hersenbarrière en de afmeting van het enzym is het onwaarschijnlijk dat alglucosidase-alfa opgenomen wordt in het centrale zenuwstelsel.
Portuguese: Não existem considerações especiais quando Myozyme é administrado a doentes pediátricos de todas as idades ou a doentes mais velhos.
Dutch: Er zijn geen aanwijzingen dat speciale aandacht gegeven moet worden wanneer Myozyme wordt toegediend aan pediatrische patiënten van alle leeftijden of ouderen.
Portuguese: Os dados do estudo demonstraram que a ITI profilática evita ou reduz a ocorrência de anticorpos contra a alglucosidase alfa ao longo do tempo, o que pode manter o benefício clínico da TSE e melhorar a sobrevida em doentes com IOPD CRIM-negativo.
Dutch: De onderzoeksgegevens toonden aan dat profylactisch ITI het optreden van antilichamen tegen alglucosidase alfa verhindert of vermindert na verloop van tijd, wat het klinisch voordeel van ERT kan behouden en overleving kan verbeteren bij CRIM-negatieve IOPD-patiënten.
Portuguese: Como é um recombinante proteico humano é pouco provável que a alglucosidase alfa seja um candidato a interações medicamentosas mediadas pelo citocromo P450.
Dutch: Aangezien alglucosidase-alfa een recombinant humaan eiwit is, is het een onwaarschijnlijke kandidaat voor cytochroom P450 gemedieerde geneesmiddeleninteracties.
Portuguese: Os doentes devem ser monitorizados relativamente a sinais e sintomas de reações sistémicas imunomediadas, que envolvam a pele e outros órgãos durante a administração de alglucosidase alfa.
Dutch: Patiënten dienen zorgvuldig te worden geobserveerd voor klachten en symptomen van systemische immuungemedieerde reacties met betrekking tot de huid en andere organen tijdens het gebruik van alglucosidase-alfa.
Portuguese: Todo o produto não utilizado deve ser eliminado.
Dutch: Alle ongebruikte oplossing dient weggegooid te worden.
Portuguese: Comparador Histórico de Referência
Dutch: Historische referentiegroep Eindpunt
Portuguese: O grupo histórico não tratado foi equiparado à população estudada e derivou de um estudo retrospetivo da história natural (n=42) efetuado em doentes com o início da doença de Pompe na infância.
Dutch: Het onbehandelde historische cohort kwam overeen met de populatie van het pivotal onderzoek en was afgeleid van een retrospectieve studie naar het natuurlijk beloop (n = 42) bij patiënten met de infantiel-verworven ziekte van Pompe.
Portuguese: • Inchaço e espessamento da pele no local da perfusão no caso de dispersão do produto para fora dos vasos sanguíneos
Dutch: • Zwelling en verdikking van de huid ter hoogte van de infusieplaats in geval van een lek van het geneesmiddel buiten de bloedvaten
Portuguese: A apresentação clínica da doença de Pompe pode ser descrita como uma doença que varia desde uma forma infantil com desencadeamento rápido (os sintomas da doença de Pompe iniciam-se tipicamente no primeiro ano de vida e existe uma esperança de vida muito curta) a uma forma tardia com progressão mais lenta.
Dutch: De klinische presentatie van de ziekte van Pompe kan beschreven worden als een spectrum dat varieert van een snel voortschrijdende infantiel-verworven vorm (de symptomen van de ziekte van Pompe manifesteren zich meestal in het eerste levensjaar en een zeer korte levensverwachting) tot een minder snel voortschrijdende laat-verworven vorm.
Portuguese: Hipertensão Hipotensão Vasoconstrição Palidez
Dutch: Hypertensie Hypotensie Vasoconstrictie Bleekheid
Portuguese: Myozyme será administrado sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento da doença de Pompe.
Dutch: Myozyme wordt aan u gegeven onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van de ziekte van Pompe.
Portuguese: Em dois ensaios clínicos abertos adicionais, com Myozyme, com um seguimento de 24 meses, dez doentes com doença de Pompe de início tardio (deficiência motora moderada a grave e ventilação assistida) apresentaram uma resposta variável em medições da função motora e respiratória, sobretudo sob a forma de uma ligeira melhoria (AGLU03105, AGLU04107).
Dutch: In twee andere open-label klinische studies met Myozyme met een follow-up van 24 maanden vertoonden 10 patiënten met ernstige laat-verworven ziekte van Pompe (matig ernstige tot ernstige motorische beperking en beademingsondersteuning) een variabele respons met betrekking tot motorische en ademhalingsfuncties, meestal in de vorm van een bescheiden verbetering (AGLU03105, AGLU04107).
Portuguese: Admite-se que Myozyme reponha a atividade da GAA lisossómica resultando na estabilização ou recuperação da função do músculo cardíaco e esquelético (incluindo o músculo respiratório).
Dutch: Het wordt voorondersteld dat Myozyme de lysosomale GAA-activiteit herstelt, waardoor de functie van hart- en skeletspieren gestabiliseerd of hersteld wordt (inclusief de ademhalingsspieren).
Portuguese: A dose recomendada de Myozyme é de 20 mg por kg de peso corporal.
Dutch: De aanbevolen dosering van Myozyme is 20 mg per kilogram lichaamsgewicht.
Portuguese: O desenvolvimento motor muitas vezes para completamente ou caso determinados marcos do desenvolvimento motor já tenham sido alcançados serão posteriormente perdidos.
Dutch: De motorische ontwikkeling komt in de meeste gevallen volledig tot stilstand; als er al motorische mijlpalen bereikt zijn, raken deze vervolgens weer verloren.
Portuguese: Após 52 semanas, todos os doentes continuaram o tratamento por um período total de mais de 3 anos (168 semanas com uma mediana de 121 semanas).
Dutch: Na 52 weken werd de behandeling bij alle patiënten voortgezet gedurende ruim 3 jaar (168 weken met een mediaan van 121 weken).
Portuguese: Myozyme não deve ser administrado durante a gravidez, a menos que seja estritamente necessário.
Dutch: Myozyme mag niet tijdens de zwangerschap worden gegeven, tenzij dit duidelijk noodzakelijk is.
Portuguese: O Titular da autorização de introdução no mercado (AIM) deve efetuar as atividades e as intervenções de farmacovigilância requeridas e detalhadas no PGR apresentado no Módulo 1.8.2 da autorização de introdução no mercado, e quaisquer atualizações subsequentes do PGR acordadas
Dutch: De vergunninghouder voert de verplichte onderzoeken en maatregelen uit ten behoeve van de geneesmiddelenbewaking, zoals uitgewerkt in het overeengekomen RMP en weergegeven in module 1.8.2 van de handelsvergunning, en in eventuele daaropvolgende overeengekomen RMP-updates.
Portuguese: Num estudo retrospetivo da história natural em doentes com início da doença de Pompe na infância (n=168), a idade média para o início de sintomas foi de 2,0 meses e a idade média de morte foi aos 9,0 meses.
Dutch: In een retrospectief onderzoek van het natuurlijk beloop bij patiënten met de infantiel-verworven ziekte van Pompe (n=168), manifesteerden de eerste symptomen zich op de mediane leeftijd van 2,0 maanden; de mediane leeftijd bij overlijden was 9,0 maanden.
Portuguese: O grupo de Myozyme apresentou um número ligeiramente maior de doentes com RAP do que o grupo de placebo (28% versus 23%).
Dutch: In de Myozyme-groep trad bij een iets hoger aantal patiënten een infusiegerelateerde bijwerking op dan in de placebo-groep (28% vs. 23%).
Portuguese: Myozyme contém sódio
Dutch: Myozyme bevat natrium