FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Dutch: Aangezien Strimvelis wordt toegediend na voorbereiding met busulfan, moeten patiënten die zwanger kunnen worden een betrouwbaar barrièremiddel als anticonceptiemethode gebruiken tijdens de toediening van Strimvelis en gedurende ten minste 6 maanden daarna.
Polish: Ponieważ produkt Strimvelis podaje się po terapii kondycjonującej busulfanem, pacjentki zdolne do posiadania potomstwa muszą stosować skuteczną antykoncepcję mechaniczną w trakcie podawania produktu Strimvelis oraz przez co najmniej 6 miesięcy po zakończeniu tego leczenia.
Dutch: Er zijn echter vectorinserties gemeld in chromosomale gebieden die eerder werden geassocieerd met leukemie in vergelijkbare onderzoeken naar gentherapie bij het syndroom van Wiskott-Aldrich, X-SCID en chronische granulomateuze ziekte.
Polish: Udokumentowano jednak insercje wektora do regionów chromosomowych wcześniej powiązanych z białaczką w porównywalnych badaniach terapii genowej stosowanej w zespole Wiskotta-Aldricha, X-SCID, a także w przewlekłej chorobie ziarniniakowej.
Dutch: Patiënten die werden behandeld in het hoofdonderzoek De werkzaamheid van Strimvelis werd beoordeeld in een prospectief, open-labelonderzoek van 3 jaar bij kinderen die geen broer of zus hadden die een HLA-geschikte stamceldonor was en die niet afdoende reageerden op PEG-ADA, dit niet verdroegen of er geen toegang toe hadden.
Polish: Skuteczność produktu Strimvelis oceniano w 3-letnim prowadzonym metodą otwartej próby, prospektywnym badaniu w grupie dzieci, które nie miały dopasowanego pod względem HLA rodzeństwa będącego potencjalnym dawcą komórek macierzystych i u których nie udało się uzyskać wystarczającej odpowiedzi na leczenie PEG-ADA, nie tolerowali tego produktu, bądź nie mieli do niego dostępu.
Dutch: De aard van Strimvelis is zodanig dat conventioneel onderzoek op het gebied van farmacokinetiek, absorptie, distributie, metabolisme en eliminatie niet van toepassing is.
Polish: Z charakterystyki produktu Strimvelis wynika, że konwencjonalne badania dotyczące farmakokinetyki, wchłaniania, dystrybucji,
Dutch: Al het ongebruikte geneesmiddel of afvalmateriaal dient te worden vernietigd overeenkomstig lokale voorschriften op het gebied van biologische veiligheid.
Polish: Wszelkie niewykorzystane resztki produktu leczniczego lub jego odpady należy usunąć zgodnie z lokalnymi przepisami.
Dutch: Een proefpersoon, behandeld in een pilotonderzoek, had geen PEG-ADA re-introductiegegevens, en werd daarom geëxcludeerd van de ‘interventie-vrije overleving' van de geïntegreerde populatie.
Polish: U jednego pacjenta w badaniu pilotażowym nie odnotowano danych dotyczących ponownego leczenia PEG-ADA i dlatego nie został on uwzględniony podczas ustalania wskaźnika przeżycia bez interwencji w zintegrowanej populacji.
Dutch: Niet-immunologische symptomen van ADA-SCID reageren mogelijk niet op Strimvelis.
Polish: Nieimmunologiczne objawy ADA-SCID mogą nie ustępować po podaniu produktu Strimvelis.
Dutch: Strimvelis mag niet worden toegediend aan vrouwen die borstvoeding geven.
Polish: Nie należy podawać produktu Strimvelis kobietom, które karmią piersią.
Dutch: De concentratie is 1-10 miljoen CD34+-cellen/ml.
Polish: Stężenie wynosi 1-10 milionów komórek CD34+/ml.
Dutch: Voor infusie moet worden bevestigd dat de identiteit van de patiënt overeenkomt met de essentiële unieke patiëntinformatie op de infuuszak(ken) en/of verpakking van Strimvelis (zie rubriek 4.4 en 6.6).
Polish: Przed infuzją należy upewnić się, czy tożsamość pacjenta odpowiada podstawowym, jednoznacznym informacjom o pacjencie umieszczonym na workach produktu Strimvelis i (lub) na pojemniku (patrz punkty 4.4 i 6.6).
Dutch: PARTIJNUMMER, IDENTIFICATIE- EN PRODUCTCODES Lot:
Polish: NUMER SERII<, KODY DONACJI I PRODUKTU> Nr serii (Lot):
Dutch: Aantal infuuszakken:
Polish: Liczba worków infuzyjnych:
Dutch: Voor meer informatie over wat er voor en tijdens de behandeling gebeurt, zie rubriek 3, Hoe wordt dit middel gegeven?
Polish: W celu uzyskania dalszych informacji o przygotowaniu do leczenia i jego przebiegu, patrz punkt 3.
Dutch: Tabel 1 Resultaten na 3 jaar voor de ITT-populatie in het hoofdonderzoek* Eindpunt
Polish: Wyniki po 3 latach w populacji ITT w głównym badaniu*
Dutch: Het werkt door het plaatsen van een nieuw gen in de stamcellen in het beenmerg, zodat ADA kan worden aangemaakt.
Polish: Działa poprzez wprowadzenie nowego genu do komórek macierzystych szpiku kostnego, co umożliwia wytwarzanie enzymu ADA.
Dutch: Dit monster wordt gebruikt om Strimvelis te maken door een nieuw gen in de cellen te plaatsen
Polish: Zostanie ona wykorzystana do przygotowania leku Strimvelis poprzez wprowadzenie nowego genu do komórek.
Dutch: In totaal werden 18 patiënten met ADA-SCID behandeld met Strimvelis als onderdeel van een open-label hoofdonderzoek (AD1115611; N=12), twee vroege open-label pilotonderzoeken (AD1117054/AD1117056; N=3) en een ‘compassionate use'-programma (AD1117064; N=3).
Polish: Skuteczność kliniczna i bezpieczeństwo stosowania Łącznie 18 pacjentów z ADA-SCID otrzymało leczenie produktem Strimvelis w jednym głównym badaniu prowadzonym metodą otwartej próby (AD1115611; N=12), dwóch wczesnych badaniach pilotażowych prowadzonych metodą otwartej próby (AD1117054/AD1117056, N=3), a także w programie przed zarejestrowaniem leku („compassionate use") (AD1117064, N=3).
Dutch: T-lymfocyten (x106/l) n mediaan (bereik) % proefpersonen met veneuze RBC dAXP <100 nmol/ml na Strimvelisd n
Polish: Limfocyty T (x106/l) n mediana (zakres) % pacjentów ze stężeniem RBC dAXP we krwi żylnej <100 nmol/ml po podaniu produktu Strimvelisd n
Dutch: 67% (12 van de 18) van de patiënten die met Strimvelis werden behandeld hadden ofwel autoantistoffen of andere symptomen (bijv. auto-immunotrombocytopenie, auto-immuunaplastische anemie, auto-immuunhepatitis en het syndroom van Guillain-Barré) (zie rubriek 4.8).
Polish: U 67% (12 z 18) pacjentów leczonych produktem Strimvelis wykryto przeciwciała lub inne oznaki zaburzeń autoimmunologicznych (np. autoimmunologiczną małopłytkowość, autoimmunologiczną niedokrwistość aplastyczną, autoimmunologiczne zapalenie wątroby i zespół Guillaina-Barrégo)
Dutch: De stamcelreserve wordt afgenomen voor gebruik als noodbehandeling, indien er een fout optreedt tijdens de productie van het middel, als er sprake is van transplantaatfalen of langdurige beenmergaplasie na behandeling met Strimvelis.
Polish: Ten rezerwowy zasób komórek macierzystych pobiera się w celu wykorzystania w charakterze leczenia ratunkowego na wypadek niepowodzenia w trakcie wytwarzania produktu, niepowodzenia przeszczepu lub przedłużonej aplazji szpiku kostnego po leczeniu produktem Strimvelis.
Dutch: Bevindingen dat TREC (T-cel receptor excision circles) in de perifere bloedlymfocyten verhoogd waren tot boven baseline (mediaan 141, bereik 56 tot 1.542 kopieën/100 ng DNA) na jaar 1 en aanhielden tot jaar 3 na behandeling en dat alle proefpersonen bewijs vertoonden van polyklonale V-bèta-ketens op één of meer tijdstippen na gentherapie biedt verder ondersteunend bewijs van functionele T-celontwikkeling.
Polish: Obserwacja, że stężenie TREC (kolista cząstka DNA-TREC) w limfocytach krwi obwodowej było zwiększone w stosunku do wartości początkowej (mediana 141, zakres: 56 do 1542 kopii/100 ng DNA) w 1. roku oraz utrzymywało się na takim poziomie do 3. roku po leczeniu, a także że u wszystkich pacjentów stwierdzono obecność poliklonalnych łańcuchów V-beta w jednym lub więcej punktach czasowych po terapii genowej, stanowi dodatkowy dowód na rozwój limfocytów T wykazujących prawidłową czynność.
Dutch: Patiënten kunnen auto-immuniteit ontwikkelen.
Polish: U pacjentów mogą rozwijać się zaburzenia autoimmunologiczne.
Dutch: Strimvelis is een autologe cellulaire therapie.
Polish: Produkt Strimvelis stanowi autologiczną terapię komórkową.
Dutch: Als er klinisch relevante kwaliteitsproblemen, zoals resultaten die niet voldoen aan de specificaties, worden vastgesteld nadat Strimvelis is geïnfundeerd, wordt de behandelend arts op de hoogte gesteld.
Polish: W razie zidentyfikowania, już po wykonaniu infuzji produktu Strimvelis, klinicznie istotnych zastrzeżeń dotyczących jakości, takich jak wyniki wskazujące na niespełnienie specyfikacji lekarz prowadzący leczenie zostanie o tym powiadomiony.
Dutch: Infuuszak van 50 ml van ethyleenvinylacetaat (EVA) met een ‘luer spike'-aansluiting afgesloten met een ‘luer lock'-dopje in een herbruikbare buitenverpakking.
Polish: Worek infuzyjny o pojemności 50 ml z kopolimeru etylenu z octanem winylu (EVA), z wkłutym łącznikiem typu luer zamkniętym zakrętką typu luer lock, zapakowany w pojemnik zewnętrzny wielokrotnego użytku.
Dutch: Strimvelis wordt gebruikt voor de behandeling van ADA-SCID als de stamcellen van een familielid niet voldoende overeenkomen om deze uit hun beenmerg te kunnen doneren voor een transplantatie.
Polish: Strimvelis jest stosowany w leczeniu ADA-SCID jeśli żaden z członków rodziny nie może być dawcą komórek macierzystych szpiku kostnego do przeszczepu.
Dutch: Er worden stamcellen afgenomen voor een reservemonster om bewaard te worden als reserve (zie hierboven)
Polish: Będą przechowywane jako zasób zapasowy (patrz powyżej)
Dutch: Er zijn geen onderzoeken uitgevoerd op het gebied van reproductie en ontwikkeling.
Polish: Nie przeprowadzono badań toksycznego wpływu na reprodukcję i rozwój.
Dutch: CD34+-cellen uit het navelstrengbloed van gezonde mensen en getransduceerd met de vector die wordt gebruikt voor de productie van Strimvelis werden intraveneus toegediend aan met busulfan voorbereide muizen.
Polish: Komórki CD34+ pochodzące z ludzkiej krwi pępowinowej zdrowych osób, transdukowane wektorem wykorzystywanym podczas wytwarzania produktu Strimvelis, podano dożylnie myszom, które otrzymały wcześniej terapię kondycjonującą busulfanem.
Dutch: Een andere proefpersoon had een kortdurende PEG-ADA-behandeling nodig, vanwege een auto-immune bijwerking (zie rubriek 4.4).
Polish: U jednego pacjenta konieczne było krótkotrwałe podawanie PEG-ADA z powodu zdarzenia o podłożu autoimmunologicznym (patrz punkt 4.4).
Dutch: Nadat u bent (of uw kind is) behandeld met Strimvelis, is het voor u of uw kind niet meer mogelijk ooit nog in de toekomst bloed, organen of weefsels te doneren.
Polish: Po zastosowaniu u pacjenta (lub dziecka będącego pod opieką) leku Strimvelis, pacjent lub dziecko będące pod opieką już nigdy nie będą mogli zostać dawcami krwi, narządów lub tkanek, ponieważ
Dutch: Verhouding van ernstige infecties per persoon-jaar
Polish: Liczba ciężkich zakażeń Częstość występowania ciężkich zakażeń na osobo-rok
Dutch: Er waren geen bijwerkingen met betrekking tot overleving, hematologische parameters of histopathologie van belangrijke organen, behalve een verlies van lichaamsgewicht en atrofie in de testes en eierstokken.
Polish: Nie stwierdzono niekorzystnego wpływu na przeżycie, parametry hematologiczne ani wyniki badań histopatologicznych ważnych narządów, poza utratą masy ciała i zmianami zanikowymi w jądrach i jajnikach, czyli oznak, które są typowe po zastosowaniu busulfanu.
Dutch: Het merendeel werd gemeld tijdens de follow-upperiode van 3 maanden tot 3 jaar en verdween, met uitzondering van hypothyreoïdie en positieve ANA-testen.
Polish: Większość z nich wystąpiła w okresie od 3 miesięcy do 3 lat obserwacji i całkowicie ustąpiła, z wyjątkiem niedoczynności tarczycy i dodatnich wyników testów w kierunku
Dutch: Bij deze aandoening beschermt het immuunsysteem het lichaam niet goed tegen infecties.
Polish: U pacjentów z tym schorzeniem układ odpornościowy nie funkcjonuje prawidłowo i nie może obronić organizmu przed zakażeniami.
Dutch: Hiermee moet rekening worden gehouden bij patiënten die een natriumbeperkt dieet volgen.
Polish: Należy wziąć to pod uwagę u pacjentów kontrolujących zawartość sodu w diecie.
Dutch: Strimvelis is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met ernstige gecombineerde immuundeficiëntie als gevolg van adenosinedeaminasedeficiëntie (ADA-SCID), voor wie geen geschikte verwante stamceldonor die humaan leukocytenantigeen- (HLA-)compatibel is, beschikbaar is (zie rubriek 4.2 en 4.4).
Polish: Produkt Strimvelis jest wskazany w leczeniu pacjentów z ciężkim, złożonym niedoborem odporności wynikającym z niedoboru deaminazy adenozynowej (ADA-SCID), dla których nie jest dostępny odpowiedni dawca komórek macierzystych dopasowany pod względem antygenu ludzkich leukocytów (HLA) (patrz punkty 4.3 i 4.4).
Dutch: Lokale richtlijnen voor biologische veiligheid moeten worden gevolgd.
Polish: Należy postępować zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi bezpieczeństwa biologicznego.
Dutch: Het definitieve klinische onderzoeksrapport moet worden ingediend nadat de 50e patiënt zijn 15jarige followupafspraak heeft gehad; Q4 2037.
Polish: Końcowy raport z badania klinicznego powinien zostać przedłożony po tym, jak 50-ty pacjent odbędzie wizytę po 15
Dutch: De behandeling met Strimvelis leidde tot een overlevingspercentage van 100% 3 jaar na behandeling, een afname van de frequentie van ernstige infecties en een toename van de T-lymfocyten (CD3+).
Polish: Leczenie produktem Strimvelis pozwoliło uzyskać 100% wskaźnik przeżycia po 3 latach od zastosowania leczenia, zmniejszenie częstości występowania ciężkich zakażeń, zwiększenie liczby limfocytów T (CD3+), a ponadto u wszystkich pacjentów stężenie nukleotydu deoksyadenozynowego
Dutch: Strimvelis moet met voorzichtigheid worden gebruikt bij patiënten met een overgevoeligheid voor aminoglycosiden of serumalbumine van runderen.
Polish: Należy zachować ostrożność podczas stosowania produktu Strimvelis u pacjentów z nadwrażliwością na aminoglikozydy lub na albuminy surowicy bydlęcej.
Dutch: x 106 WIJZE VAN GEBRUIK EN TOEDIENINGSWEG(EN) Lees voor het gebruik de bijsluiter.
Polish: x 106 SPOSÓB I DROGA PODANIA
Dutch: Voor en tijdens de behandeling met Strimvelis
Polish: Przed i w trakcie leczenia lekiem Strimvelis Kiedy
Dutch: De educatieve materialen moeten zich richten op de volgende bezwaren m.b.t. de veiligheid/ hoofdelementen: auto-immuniteit, niet-succesvolle respons op gentherapie en maligniteit door insertieoncogenese (bijv. leukemie, myelodysplasie).
Polish: Materiały edukacyjne powinny zawierać informacje dotyczące następujących zagadnień związanych z bezpieczeństwem stosowania / kluczowych elementów: autoimmunizacji, niepowodzenia terapii genowej, nowotworów złośliwych wywołanych onkogenezą insercyjną (np. białaczka,
Dutch: • zwakte en pijn in de voeten en handen (syndroom van Guillain-Barré)
Polish: • osłabienie i ból stóp lub dłoni (zespół Guillaina-Barrégo), • zapalenie wątroby (autoimmunologiczne zapalenie wątroby),
Dutch: * hierbij zijn uitgezonderd: gegevens van een patiënt, verzameld van de tijd van interventie met PEG-ADA (> 3 maanden behandeling) of hematopoëtische stamceltransplantatie
Polish: Nie dotyczye * W tym dane jednego pacjenta uzyskane po interwencji z zastosowaniem PEG-ADA (≥3 miesiące leczenia) lub przeszczepieniu komórek macierzystych układu krwiotwórczego.
Dutch: Er zijn gevallen waarin behandeling met Strimvelis niet succesvol is geweest.
Polish: Opisywano przypadki, w których leczenie produktem Strimvelis okazało się nieskuteczne.
Dutch: De zakken moeten tot gebruik in de buitenverpakking worden bewaard.
Polish: Worki te należy przechowywać w pojemniku zewnętrznym do czasu ich użycia.
Dutch: Er zijn geen gevallen gemeld van leukemie of myelodysplasie na behandeling met Strimvelis.
Polish: Nie zaobserwowano przypadków białaczki ani mielodysplazji po zastosowaniu leczenia produktem Strimvelis.
Dutch: Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg die Strimvelis hanteren, moeten derhalve de juiste voorzorgsmaatregelen nemen om een mogelijke overdracht van infectieziekten te voorkomen.
Polish: W związku z tym osoby z fachowego personelu medycznego mające styczność z produktem Strimvelis powinny przestrzegać odpowiednich środków ostrożności, aby zapobiec potencjalnemu przeniesieniu chorób zakaźnych.
Dutch: Eén jaar na de behandeling was de mediane ADA-activiteit (adenosinedeaminase in mononucleaire cellen) in perifere bloedlymfocyten 181,2 (bereik 42,1-1.678,2) nmol/uur/mg eiwit, in vergelijking met een mediaan (bereik) op baseline van 80,6 (30,5-92,3) nmol/uur/mg eiwit.
Polish: Jeden rok po leczeniu mediana aktywności ADA (deaminazy adenozynowej komórek jednojądrzastych) w limfocytach krwi obwodowej wynosiła 181,2 (zakres 42,1-1678,2) nmol/h/mg białka, w porównaniu z początkową medianą 80,6 (zakres 30,5-92,3) nmol/h/mg białka.
Dutch: Na toediening moet de zak worden doorgespoeld met een spuit van 50 ml zoutoplossing.
Polish: Po podaniu, wnętrze worka infuzyjnego należy przepłukać strzykawką napełnioną 50 ml soli fizjologicznej.
Dutch: Een troebele tot heldere, kleurloze tot roze dispersie van cellen.
Polish: Mętna lub przejrzysta, bezbarwna lub różowa zawiesina komórek.
Dutch: De plasmaconcentraties van busulfan moeten worden gemeten na de eerste dosis van elke dag, via opeenvolgende bloedafname, gebruikmakend van een geschikte methode.
Polish: Po podaniu pierwszej dawki każdego dnia należy oznaczyć stężenie busulfanu w osoczu, pobierając seryjne próbki krwi odpowiednią metodą.
Dutch: Er zijn geen gegevens beschikbaar uit klinische onderzoeken met betrekking tot een overdosering met Strimvelis.
Polish: Brak danych z badań klinicznych dotyczących przedawkowania produktu Strimvelis.
Dutch: Wanneer de behandeling met Strimvelis niet kan worden afgerond In sommige gevallen is het misschien niet mogelijk om de geplande behandeling met Strimvelis te starten.
Polish: W niektórych przypadkach przeprowadzenie planowanego leczenia z zastosowaniem leku Strimvelis może nie być możliwe.
Dutch: Het wordt aanbevolen gedurende 2 opeenvolgende dagen elke 6 uur 0,5 mg/kg busulfan intraveneus toe te dienen, beginnend drie dagen voor de toediening van Strimvelis.
Polish: Zaleca się dożylne podawanie busulfanu w dawce 0,5 mg/kg mc. co 6 godzin przez dwie kolejne doby, począwszy od trzeciej doby przed podaniem produktu Strimvelis.
Dutch: • loopneus of verstopte neus (allergische rinitis)
Polish: • katar lub uczucie zatkanego nosa (alergiczny nieżyt nosa),
Dutch: Een volledig ingevuld ‘toestemmingsformulier voor het product' is nodig voordat de behandeling ingezet kan worden.
Polish: Przed rozpoczęciem leczenia należy wypełnić odpowiedni formularz zgody na leczenie produktem.
Dutch: Alle patiënten werden op de gentherapie voorbereid met busulfan, waarbij de meesten intraveneus een totale dosis van 4 mg/kg kregen gedurende 2 opeenvolgende dagen voorafgaand aan de infusie met CD34+.
Polish: CD34+/kg mc. Wszyscy pacjenci otrzymywali terapię kondycjonującą busulfanem przed terapią genową, przy czym większość z nich otrzymała całkowitą dawkę 4 mg/kg tego leku podawaną dożylnie w 2 kolejnych dniach przed infuzją komórek CD34+.
Dutch: Strimvelis wordt speciaal voor elke patiënt gemaakt, waarbij de eigen beenmergcellen van de patiënt worden gebruikt.
Polish: Strimvelis jest przygotowywany indywidualnie dla każdego pacjenta, z wykorzystaniem jego własnych komórek szpiku kostnego.
Dutch: De gebruikte frequentiecategorieën zijn:
Polish: Przyjęto następujące kategorie częstości występowania:
Dutch: • verminderd aantal bloedcellen (auto-immuunhemolytische anemie, auto-immuunaplastische anemie)
Polish: • zmniejszenie liczby komórek krwi (autoimmunologiczna niedokrwistość hemolityczna,
Dutch: Strimvelis wordt gebruikt voor de behandeling van een ernstige aandoening, ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency [ernstige gecombineerde immuundeficiëntie als gevolg van adenosinedeaminasedeficiëntie]).
Polish: Strimvelis jest stosowany w leczeniu ciężkiego stanu zwanego ADA-SCID (ciężki złożony niedobór odporności w wyniku niedoboru deaminazy adenozynowej).
Dutch: Er is een reserve van CD34+-stamcellen met ten minste 1 miljoen CD34+-cellen per kg vereist.
Polish: Wymagany jest rezerwowy zasób komórek macierzystych CD34+, zawierający co najmniej 1 milion komórek CD34+ na kg masy ciała.
Dutch: • rode of paarse stippen op de huid, bloedingen onder de huid (immune trombocytopenische purpura)
Polish: • czerwone lub fioletowe punkty na skórze, krwawienie pod skórą (małopłytkowość immunologiczna), • zapalenie tarczycy (autoimmunologiczne zapalenie tarczycy),
Dutch: →Neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige.
Polish: - W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub pielęgniarki.
Dutch: Voortdurende follow-up wordt aanbevolen.
Polish: Zaleca się dalszą obserwację pacjentów.
Dutch: Langdurige PEG-ADA (meer dan 3 maanden van continu gebruik) werd door 3 proefpersonen gebruikt; 2 van deze proefpersonen ontvingen daarna een stamceltransplantatie van een broer of zus en 1 proefpersoon bleef chronische PEG-ADA-behandeling ontvangen.
Polish: (przekraczające 3 miesiące ciągłego podawania) zastosowano u trzech pacjentów; dwie z tych osób otrzymały następnie przeszczep komórek macierzystych od zgodnego rodzeństwa a jedna kontynuowała długoterminowe leczenie PEG-ADA.
Dutch: Dit komt doordat Strimvelis een product voor gentherapie is.
Polish: Strimvelis jest produktem do terapii genowej.
Dutch: Strimvelis zal worden toegediend in een specialistisch transplantatiecentrum en door artsen met eerdere ervaring in de behandeling en bewaking van patiënten met ADA-SCID en het gebruik van autologe CD34+ex-vivo-gentherapieproducten.
Polish: Produkt Strimvelis będzie podawany w specjalistycznym ośrodku transplantologicznym, przez lekarzy mających doświadczenie w leczeniu i prowadzeniu terapii pacjentów z ADA-SCID, jak również w stosowaniu produktów do terapii genowej ex vivo opartej na autologicznych komórkach CD34+.
Dutch: De infuuszakken worden aangeleverd in een gesloten verpakking.
Polish: Worki infuzyjne przenoszone są w zamkniętym pojemniku.
Dutch: • resultaten bloedtest positief voor antineutrofielencytoplasma-antistof (ANCA) en antistoffen tegen glad spierweefsel
Polish: • dodatni wynik badania krwi na obecność przeciwciał przeciw cytoplazmie neutrofili oraz przeciwciał przeciw mięśniom gładkim
Dutch: Auto-immuunhemolytische anemie, auto-immuunaplastische anemie, autoimmunotrombocytopenie
Polish: Autoimmunologiczna niedokrwistość hemolityczna, autoimmunologiczna niedokrwistość aplastyczna, autoimmunologiczna małopłytkowość
Dutch: De vergunninghouder zal het optreden van angio-oedeem, anafylactische reacties, systemische allergische reacties en ernstige bijwerkingen van de huid tijdens de FU-periode opvolgen, met name bij patiënten die een niet-succesvolle respons hadden en ERT of SCT kregen.
Polish: Podmiot odpowiedzialny oceni częstość występowania obrzęku naczynioruchowego, reakcji anafilaktycznych, ogólnoustrojowych zdarzeń związanych z nadwrażliwością oraz ciężkich reakcji skórnych w okresie obserwacji, w szczególności u tych pacjentów, u których wystąpiła niezadowalająca odpowiedź i którzy otrzymali enzymatyczną terapię zastępczą lub u których wykonano przeszczepienie komórek macierzystych.
Dutch: Periode (in jaar) Niet van toepassing
Polish: Przedział czasowy (lata)
Dutch: • als er een probleem was op het moment dat de cellen werden afgenomen voor het maken van het geneesmiddel
Polish: • jeśli wystąpił problem na etapie pobrania komórek potrzebnych do przygotowania leku,
Dutch: • het reservemonster, ten minste 3 weken ervoor.
Polish: • pobranie rezerwowe, zawierające pulę komórek pobieraną przynajmniej 3 tygodnie przed leczeniem.
Dutch: Ook zal de vergunninghouder elke 2 jaar interim onderzoeksrapporten aanleveren, totdat het register wordt beëindigd.
Polish: Podmiot odpowiedzialny zaplanuje włączenie okresowych danych z rejestru do PSUR i udostępni pośrednie raporty z badań co dwa lata do czasu zamknięcia rejestru.
Dutch: Er zijn geen immunogeniciteitstesten uitgevoerd met Strimvelis.
Polish: Nie przeprowadzono badań immunogenności produktu Strimvelis.
Dutch: Dosering Het aanbevolen dosisbereik van Strimvelis ligt tussen 2 en 20 miljoen CD34+-cellen/kg.
Polish: Zalecany zakres dawek produktu Strimvelis wynosi od 2 do 20 milionów komórek CD34+/kg mc.
Dutch: Gebruik dit geneesmiddel niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum (EXP).
Polish: Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności (EXP) zamieszczonego na etykietach pojemnika i worka infuzyjnego.
Dutch: De arts neemt twee monsters beenmergstamcellen af voorafgaand aan de geplande behandeling:
Polish: Przed planowanym leczeniem, lekarz wykona dwa pobrania komórek macierzystych szpiku kostnego: