FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Romanian: Reacţiile adverse raportate la cel puţin 2 pacienţi sunt enumerate în tabelul 1, clasificate pe aparate, sisteme şi organe.
Bulgarian: Нежеланите лекарствени реакции, съобщени при най-малко 2 пациенти, са дадени в таблица 1 по Системо-органен клас.
Romanian: Pacienţii cu boală Pompe cu debut tardiv prezintă în general miopatie progresivă, în special la nivelul muşchilor proximali din centurile pelviană şi scapulară şi grade variate de afectare respiratorie, progresând până la dizabilitate accentuată şi/sau necesitatea instituirii suportului ventilator.
Bulgarian: Пациентите с късно проявяваща се болест на Pompe типично показват прогресираща миопатия, предимно на проксималните мускули в тазовия и раменния пояс, и различни степени на засягане на дишането, което в крайна сметка прогресира до тежко нарушение и/или нужда от поддръжка на вентилацията.
Romanian: Valoarea p
Bulgarian: Whitney p-стойност
Romanian: Simptomele unor astfel de reacţii includ tensiune arterială scăzută, frecvenţă foarte crescută a bătăilor inimii, dificultate la respiraţie, vărsături, umflare a feţei, buzelor sau limbii, blânde (urticarie) sau erupţii trecătoare pe piele.
Bulgarian: Симптомите на такива реакции включват понижено кръвно налягане, много ускорена сърдечна честота, затруднено дишане, повръщане, оток на лицето, устните или езика, уртикария или обрив.
Romanian: Într-un studiu controlat cu placebo, care s-a desfășurat timp de 78 de săptămâni la 90 de pacienţi cu boala Pompe cu debut tardiv și vârsta cuprinsă între 10 şi 70 de ani, s-a administrat Myozyme sau placebo prin randomizare într-un raport 2:1 (vezi pct. 5.1).
Bulgarian: При плацебо контролирано изпитване продължило 78 седмици, 90 пациенти с Болест на Pompe с късно начало на възраст 10 до 70 години, получават рандомизирано в отношение 2:1 Myozyme или плацебо (вж.
Romanian: Când este reconstituită conform indicaţiilor de mai sus, soluţia reconstituită în flacon conţine alfa alglucozidază 5 mg pe ml.
Bulgarian: След като бъде разтворен съгласно гореописаното, готовият разтвор във флакона съдържа 5 mg алглюкозидаза алфа в ml.
Romanian: Genzyme Flanders bvba, Cipalstraat 8, 2440 Geel, Belgia Numele şi adresa fabricanţilor responsabili pentru eliberarea seriei Genzyme Ireland Limited.,
Bulgarian: Genzyme Flanders bvba, Cipalstraat 8, 2440 Geel, Белгия
Romanian: După 52 de săptămâni de tratament, MVS a scăzut faţă de momentul intrării în studiu, la toţi cei 14 pacienţi cu date disponibile şi s-a încadrat în limite normale la 3 din 14 pacienţi.
Bulgarian: След 52 седмици лечение, LVM намалява спрямо изходните стойности, при всички 14 пациенти с налични данни и е в рамките на нормалните граници при 3 от 14 пациенти.
Romanian: Sindrom nefrotic Proteinurie
Bulgarian: Нефротичен синдром
Romanian: Volumul reconstituit este de 10,5 ml, conţine 5 mg enzimă/ml şi are aspectul unei soluţii limpezi, incolore până la galben pal, care poate conţine particule sub formă de benzi albe subţiri sau fibre transparente.
Bulgarian: Разтвореният обем е 10,5 ml, съдържащ 5 mg ензим/ml, и изглежда като бистър, безцветен до бледо жълт разтвор, който може да съдържа частици под формата на тънки бели повлекла или полупрозрачни нишки.
Romanian: Volumul reconstituit este de 10,5 ml, conţine 5 mg/ml şi are aspectul unei soluţii limpezi, incolore până la galben pal, care poate conţine particule sub formă de benzi albe subţiri sau fibre transparente.
Bulgarian: Разтвореният обем е 10,5 ml, съдържащ 5 mg/ml, и изглежда като бистър, безцветен до бледо жълт разтвор, който може да съдържа частици под формата на тънки бели повлекла или полупрозрачни нишки.
Romanian: La 104 săptămâni de tratament, evaluările MVS au fost disponibile la 10 pacienţi, dintre care la 9 scăzuseră până la valori în limite normale.
Bulgarian: На 104 седмица от лечението на разположение са оценките на LVM за 10 пациенти, от които при 9 се отчита намаляване в рамките на нормалните граници.
Romanian: Hiperhidroză cu frecvenţă necunoscută
Bulgarian: Хиперхидроза с неизвестна честота
Romanian: Siguranţa şi eficacitatea Myozyme au fost evaluate într-un studiu clinic pivot, randomizat, deschis, controlat cu grup martor retrospectiv, efectuat la 18 pacienţi cu boală cu debut precoce, neventilaţi, cu vârsta de 6 luni sau mai mică în momentul iniţierii tratamentului.
Bulgarian: Безопасността и ефикасността на Myozyme е оценена чрез базово, рандомизирано, открито, исторически контролирано клинично изпитване на 18 невентилирани пациенти с проявяващо се в ранна детска възраст заболяване на възраст 6 месеца или по-малко при започване на лечението.
Romanian: Tulburări ale sistemului nervos frecvente
Bulgarian: Нарушения на нервната система чести
Romanian: Myozyme trebuie reconstituit cu apă pentru preparate injectabile, apoi diluat cu soluţie injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) şi apoi administrat prin perfuzie intravenoasă.
Bulgarian: Myozyme трябва да се разтвори с вода за инжекции, след това да се разреди с натриев хлорид 9 mg/ml (0,9 %) инжекционен разтвор и след това да се приложи чрез интравенозна инфузия.
Romanian: FORMA FARMACEUTICĂ Pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă Pulbere albă până la alb-gălbuie.
Bulgarian: Прах за концентрат за инфузионен разтвор Бял до почти бял прах
Romanian: Myozyme se prezintă sub formă de pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă într-un flacon (50 mg/flacon).
Bulgarian: Как изглежда Myozyme и какво съдържа опаковката Myozyme се предлага като прах за концентрат за инфузионен разтвор (50 mg/флакон).
Romanian: Cum se păstrează Myozyme
Bulgarian: Как да съхранявате Myozyme
Romanian: Cauza unui rezultat clinic nesatisfăcător şi a dezvoltării de titruri de anticorpi de tip IgG mari şi constante este considerată multifactorială.
Bulgarian: Предполага се, че причината за неблагоприятните клинични резултати и за образуването на високи и устойчиви титри на IgG антитела, е многофакторна.Титрите на IgG антителата трябва да бъдат редовно следени.
Romanian: • Tensiune arterială mică
Bulgarian: Ниско кръвно налягане
Romanian: Doza de alfa alglucozidază recomandată este de 20 mg/kg, administrată o dată la interval de 2 săptămâni.
Bulgarian: Препоръчителната схема на прилагане на алглюкозидаза алфа е 20 mg/kg телесно тегло, приложени веднъж на всеки 2 седмици.
Romanian: Alţi 4 pacienţi au dobândit achiziții motorii pe parcursul studiului şi - până la efectuarea ultimei evaluări din cadrul studiului (cu durate ale tratamentului individual al pacienţilor cuprinse între 78 şi 130 de săptămâni; perioada medie de urmărire 110 săptămâni) - reușiseră să stea în şezut autonom, deşi nu îşi puteau utiliza picioarele.
Bulgarian: Допълнително, 4 пациенти са подобрили развитието на двигателните си функции по време на проучването и са сядали без чужда помощ при последната оценка в проучването (с продължителност на лечението, варираща при отделните пациенти от 78 до 130 седмици; среден период на проследяване 110 седмици), въпреки че не са използвали пълноценно краката си.
Romanian: Tulburări ale sistemului imunitar frecvente
Bulgarian: Нарушения на имунната система чести
Romanian: Indicii ecocardiografici ai cardiomiopatiei, măsuraţi ca o scădere a masei ventriculului stâng (MVS), s-au ameliorat.
Bulgarian: Ехокардиографските показатели за кардиомиопатия се подобряват, което е показателно от измереното намаляване на левокамерната маса (LVM).
Romanian: La unii dintre aceşti pacienţi a fost observată apariţia unor infecţii respiratorii letale şi a unor infecții cu risc vital.
Bulgarian: Фатални и животозастрашаващи респираторни инфекции са били наблюдавани при някои от тези пациенти.
Romanian: Concentraţia finală recomandată a alglucozidazei din pungile de perfuzie se încadrează între 0,5 mg/ml şi 4 mg/ml.
Bulgarian: Препоръчваната крайна концентрация на алглюкозидаза в инфузионните торбички варира от 0,5 mg/ml до 4 mg/ml.
Romanian: Tremor Dureri de cap
Bulgarian: Тремор Главоболие
Romanian: • manitol (E421),
Bulgarian: Манитол (Е421)
Romanian: De asemenea, eliminaţi un volum de soluţie injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) egal cu volumul de soluţie reconstituită Myozyme cu care va fi înlocuit.
Bulgarian: Също така отстранете обем от натриев хлорид 9 mg/ml (0,9 %) инжекционен разтвор, равен на този, който ще бъде заменен с разтворения Myozyme.
Romanian: Numele şi adresa fabricanţilor substanţei biologic active Genzyme Corporation 45, 51, 55, 74, 76 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, Statele Unite ale Americii
Bulgarian: Genzyme Corporation 45, 51, 74, 76 and 80 New
Romanian: Iritabilitate Frisoane
Bulgarian: Студени тръпки
Romanian: Mod de administrare Myozyme trebuie administrat în perfuzie intravenoasă.
Bulgarian: Начин на приложение Myozyme трябва да се прилага като интравенозна инфузия.
Romanian: Viteza de administrare a perfuziei trebuie mărită progresiv.
Bulgarian: Инфузиите трябва да се въвеждат с постепенно увеличаване на скоростта.
Romanian: Reacţii raportate într-un studiu clinic controlat cu placebo, la 60 de pacienţi cu debut tardiv.
Bulgarian: 2 Реакции, съобщени при 60 пациенти с късно начало при плацебо контролирано клинично изпитване.
Romanian: Un flacon conţine alfa alglucozidază 50 mg.
Bulgarian: Един флакон съдържа 50 mg алглюкозидаза алфа.
Romanian: Data ultimei reînnoiri a autorizaţiei: 29 martie 2011
Bulgarian: Дата на последно подновяване на разрешението за употреба:
Romanian: După 104 săptămâni de tratament, evaluările MVS au fost disponibile la 8 pacienţi, la 5 dintre aceștia valorile scăzând până la limitele normale.
Bulgarian: На 104 седмица от лечението, на разположение са оценките на LVM за 8 пациенти, от които при 5 се отчита намаляване в рамките на нормалните граници.
Romanian: Farmacocinetica alfa alglucozidazei a fost studiată în cadrul unei analize populaționale la 32 de pacienţi cu boala Pompe cu debut tardiv și vârsta cuprinsă între 21 și 70 de ani, proveniți din studiul randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, cărora li s-a administrat Myozyme în doză de 20 mg/kg la interval de 2 săptămâni.
Bulgarian: Фармакокинетиката на алглюкозидаза алфа е проучена в популационен анализ на 32 пациенти с късно начало на болестта на Pompe, участници в рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо контролирано изпитване, на възраст от 21 до 70 години, получавали Myozyme 20 mg/kg един път на всеки две седмици.
Romanian: După tratamentul cu alfa alglucozidază au fost raportate sindrom nefrotic, precum şi reacţii cutanate severe, posibil mediate imun, inclusiv leziuni cutanate ulceroase şi necrotice (vezi pct. 4.4).
Bulgarian: Нефротичен синдром, както и тежки кожни реакции, възможно имунно медиирани, са били съобщени при лечение с аглюкозидаза алфа, включително улцеративни и некротизиращи кожни лезии (вж. точка 4.4).
Romanian: Myozyme împreună cu alte medicamente
Bulgarian: Други лекарства и Myozyme
Romanian: Cianoză cu frecvenţă necunoscută
Bulgarian: Цианоза с неизвестна честота
Romanian: Într-un studiu pivot ce a inclus 18 pacienţi, farmacocinetica alfa alglucozidazei a fost evaluată la 15 pacienţi cu boală Pompe cu debut precoce (toţi cu vârste sub 6 luni la momentul inițierii tratamentului) cărora li s-au administrat doze de 20 mg/kg sau 40 mg/kg alfa alglucozidază în perfuzie cu durate de aproximativ 4 până la respectiv 6,5 ore.
Bulgarian: В основно изпитване, включващо 18 пациенти, е оценена фармакокинетиката на алглюкозидаза алфа при 15 пациенти с проявяваща се в ранна детска възраст болест на Pompe (всички на възраст по-малко от 6 месеца към началото на лечението), които получават дози от 20 mg/kg или 40 mg/kg алглюкозидаза алфа съответно като приблизително 4 до 6,5-часова инфузия.
Romanian: După tratamentul cu alfa alglucozidază au fost raportate reacţii cutanate severe, posibil mediate imun, inclusiv leziuni cutanate ulceroase şi necrotice (vezi pct. 4.8).
Bulgarian: Тежки кожни реакции, възможно имунно медиирани, са били съобщени при лечение с алглюкозидаза алфа, включително улцеративни и некротизиращи кожни лезии (вж. точка 4.8).
Romanian: Farmacocinetica alfa alglucozidazei a fost, de asemenea, evaluată într-un studiu separat la 21 de pacienţi cu boală Pompe cu debut precoce (toţi cu vârste cuprinse între 6 luni şi 3,5 ani la momentul inițierii tratamentului) cărora li s-au administrat doze de 20 mg/kg alfa alglucozidază.
Bulgarian: Фармакокинетиката на алглюкозидаза алфа е оценена и чрез отделно изпитване при 21 пациенти с проявяваща се в ранна детска възраст болест на Pompe (всички на възраст между 6 месеца и 3,5 години към началото на лечението), които получават дози от 20 mg/kg алглюкозидаза алфа.
Romanian: Dihidrogen fosfat de sodiu monohidrat (E339) Fosfat de disodiu heptahidrat (E339) Polisorbat 80 (E433)
Bulgarian: Натриев дихидрогенфосфат монохидрат (Е339) Динатриев фосфат хептахидрат (Е339)
Romanian: Hipertensiune arterială Hipotensiune arterială Vasoconstricţie
Bulgarian: Хипертония Хипотония Вазоконстрикция Бледност
Romanian: Utilizarea ITI și a alfa alglucozidazei a fost evaluată în cadrul unui studiu clinic și al unei analize retrospective a foilor de observație în cazul pacienților fără tratament anterior de substituție enzimatică la momentul inițierii tratamentului, precum și în cadrul unui studiu clinic la pacienți aflați deja în tratament cu alfa alglucosidază la momentul inițierii ITI.
Bulgarian: Употребата на ITI и алглюкозидаза алфа е оценена в 1 клинично изпитване и в ретроспективен преглед на пациенти, които не са били лекувани с ензимозаместителна терапия
Romanian: • Pierdere de proteine prin urină
Bulgarian: Загуба на белтък с урината
Romanian: • Nelinişte
Bulgarian: Безпокойство
Romanian: Myozyme este indicat la adulţi, adolescenţi şi copii indiferent de vârstă.
Bulgarian: Myozyme е показан при възрастни и педиатрични пациенти от всички възрасти.
Romanian: Pacienţilor li s-a administrat Myozyme în doză de 20 mg/kg la interval de 2 săptămâni, timp de 26 de săptămâni.
Bulgarian: Пациентите получават 20 mg/kg Myozyme един път на всеки две седмици в продължение на 26 седмици.
Romanian: Boala Pompe cu debut precoce1
Bulgarian: Болест на Помпе инфантилна форма1
Romanian: • Scădere a frecvenţei bătăilor inimii
Bulgarian: Намалена сърдечна честота
Romanian: Boala Pompe cu debut tardiv; studiu clinic pivot
Bulgarian: Късно проявяваща се болест на Pompe; основно клинично изпитване
Romanian: • Stop cardiac
Bulgarian: Спиране на сърцето
Romanian: Majoritatea acestor reacții au fost abordate în mod eficient prin scăderea vitezei perfuziei, întreruperea temporară a perfuziei sau tratamentul prealabil, în general cu antihistaminice şi/sau antipiretice şi/sau corticosteroizi pe cale orală.
Bulgarian: Намаляване скоростта на инфузия, временното прекъсване на инфузията или премедикация, най-често с перорален антихистамин и/или антипиретици и/или кортикостероиди, успешно контролира повечето реакции.
Romanian: Myozyme este indicat în terapia de substituţie enzimatică (TSE) pe termen lung la pacienţii cu diagnostic confirmat de boală Pompe (deficienţă de α-glucozidază acidă).
Bulgarian: (ЕЗТ) при пациенти с потвърдена диагноза болест на Pompe (недостатъчност на кисела α-глюкозидаза).
Romanian: Senzaţie de constricţie la nivelul gâtului
Bulgarian: Стягане в гърлото Стридор
Romanian: • Respiraţie şuierătoare
Bulgarian: Учестено дишане
Romanian: Myozyme 50 mg pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă Alfa alglucozidază
Bulgarian: Myozyme 50 mg прах за концентрат за инфузионен разтвор Алглюкозидаза алфа (Alglucosidase alfa)
Romanian: Tulburări renale şi ale căilor urinare cu frecvenţă necunoscută
Bulgarian: Нарушения на бъбреците и пикочните пътища с неизвестна честота
Romanian: • fosfat de disodiu heptahidrat (E339),
Bulgarian: динатриев фосфат хептахидрат (Е339)
Romanian: N=21 N=48
Bulgarian: N=48
Romanian: Farmacocinetica alfa alglucozidazei a fost evaluată într-un studiu la 5 pacienţi cu boală Pompe cu debut tardiv, cu vârste cuprinse între 6 și 15 ani, cărora li s-au administrat 20 mg/kg alfa alglucozidază la interval de 2 săptămâni.
Bulgarian: Фармакокинетиката на алглюкозидаза алфа е оценена при изпитване на 5 пациенти с късно проявяваща се болест на Pompe на възраст 6-15 години, които получават 20 mg/kg алглюкозидаза алфа един път на всеки две седмици.
Romanian: • dihidrogen fosfat de sodiu monohidrat (E339),
Bulgarian: натриев дихидрогенфосфат монохидрат (Е339)
Romanian: Doza de Myozyme recomandată este de 20 mg/kg, administrată prin perfuzie intravenoasă o dată la interval de 2 săptămâni.
Bulgarian: Препоръчителната схема на прилагане на Myozyme е 20 mg/kg телесно тегло, приложени веднъж на всеки 2 седмици като интравенозна инфузия.
Romanian: (N = 60)
Bulgarian: Myozyme (N = 60)
Romanian: Se injectează lent volumul de soluţie reconstituită Myozyme direct în soluţia injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%).
Bulgarian: Бавно инжектирайте разтворения Myozyme директно в натриев хлорид 9 mg/ml (0,9 %) инжекционен разтвор.
Romanian: Tensiune arterială crescută cu frecvenţă necunoscută
Bulgarian: Повишено кръвно налягане с неизвестна честота
Romanian: Nu utilizaţi soluţia dacă în timpul verificării imediate observaţi particule străine altele decât cele descrise mai sus, sau modificarea culorii acesteia.
Bulgarian: Ако при незабавен оглед се наблюдават чужди частици, различни от гореописаните или ако разтворът е с променен цвят, не използвайте.
Romanian: Alte produse pentru tractul digestiv şi metabolism - enzime, codul ATC: A16AB07
Bulgarian: Други продукти, повлияващи храносмилателната система и метаболизма, ензими.
Romanian: NUMĂRUL(ELE) AUTORIZAŢIEI DE PUNERE PE PIAŢĂ EU/1/06/333/001
Bulgarian: EU/1/06/333/001 EU/1/06/333/002 EU/1/06/333/003
Romanian: La 5 pacienți cu rezultate pozitive la testul de inhibiție a absorbției celulare a enzimei au fost observate o valoare medie crescută a clearance-ului, o valoare medie crescută a ASC∞ şi o valoare medie scăzută a Cmax.
Bulgarian: Повисок среден клирънс, по-ниска средна AUC∞ и по-ниска средна Cmax са наблюдавани при 5 пациенти, които са доказано положителни за инхибиране на клетъчното поемане на ензима.
Romanian: Imunomodulare
Bulgarian: Имуномодулация
Romanian: N=18 N=42
Bulgarian: N=18
Romanian: După o reacţie mediată imun, trebuie analizate riscurile şi beneficiile re-administrării de alfa alglucozidază.
Bulgarian: Трябва да се обсъдят рисковете и ползите от повторното приложение на алглюкозидаза алфа след имунно медиирана реакция.
Romanian: În timpul administrării de alfa alglucozidază, pacienţii trebuie monitorizaţi pentru a descoperi semnele şi simptomele reacţiilor sistemice mediate imun cu interesare cutanată şi a altor organe.
Bulgarian: Пациентите трябва да се наблюдават за признаци и симптоми на системни имунно медиирани реакции, включващи кожата и други органи, докато се получава алглюкозидаза алфа.
Romanian: Din această cauză, aceşti pacienţi trebuie monitorizaţi mai îndeaproape în timpul administrării de
Bulgarian: Поради това, тези пациенти трябва да се наблюдават по-внимателно при приложение на Myozyme.
Romanian: Tulburări respiratorii, toracice şi mediastinale foarte frecvente Tahipnee Tuse frecvente
Bulgarian: Респираторни, гръдни и медиастиналн и нарушения много чести Тахипнея Кашлица чести
Romanian: 4.4 Atenţionări speciale şi precauţii pentru administrare
Bulgarian: Специални предупреждения и предпазни мерки при употреба
Romanian: United Kingdom Sanofi
Bulgarian: Sanofi
Romanian: Testul Wilcoxon-Mann-Whitney Valoare p *Un pacient la care nu existau date după momentul iniţial a fost exclus din analize.
Bulgarian: *Един пациент, при който не са получени данни след изходното ниво, е изключен от анализа.
Romanian: DENUMIREA COMERCIALĂ A MEDICAMENTULUI Myozyme 50 mg pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă
Bulgarian: ПРОДУКТ Myozyme 50 mg прах за концентрат за инфузионен разтвор
Romanian: Studiul a durat până la 18 luni.
Bulgarian: Проучването продължава 18 месеца.
Romanian: Efectul acestor anticorpi asupra siguranţei şi eficacităţii Myozyme nu este clarificat încă.
Bulgarian: Ефектът на тези антитела върху безопасността и ефективността на Myozyme още не е изяснен.
Romanian: Prezentul document este un rezumat al Raportului european public de evaluare (EPAR) pentru Myozyme.
Bulgarian: Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за Myozyme.
Romanian: Rezultatele au fost confirmate în celălalt studiu, care a inclus copii cu vârsta cuprinsă între şase luni şi trei ani şi jumătate.
Bulgarian: Резултатите са потвърдени в друго проучване, обхващащо деца на възраст между шест месеца и три години и половина.
Romanian: Alte informaţii despre Myozyme:
Bulgarian: Допълнителна информация за Myozyme:
Romanian: Pentru mai multe informaţii referitoare la tratamentul cu Myozyme, citiţi prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau consultaţi medicul sau farmacistul.
Bulgarian: За повече информация относно лечението с Myozyme - прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.
Romanian: Comisia Europeană a acordat Genzyme Europe B.V. o autorizaţie de introducere pe piaţă pentru Myozyme, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 29 martie 2006.
Bulgarian: Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в Европейския съюз, за Myozyme на Genzyme Europe B.V. на 29 март 2006 г.
Romanian: Deoarece numărul pacienţilor cu boala Pompe este scăzut, boala este considerată „rară", iar Myozyme a fost desemnat „medicament orfan" (un medicament folosit în boli rar întâlnite) la 14 februarie 2001.
Bulgarian: Тъй като броят на пациентите с болестта на Pompe е малък, заболяването се смята за „рядко" и Myozyme е определен за „лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 14 февруари 2001 г.
Romanian: În schimb, în grupul istoric de comparaţie, numai un pacient din 42 mai era în viaţă la vârsta de 18 luni.
Bulgarian: За сравнение само един от 42 пациенти в историческата група е жив на 18-месечна възраст.
Romanian: Boala poate apărea la naştere (forma de „debut infantil"), dar şi mai târziu pe parcursul vieţii (forma de „debut tardiv").
Bulgarian: Заболяването може да се появи по рождение (неонатален дебют), но и по-късно в индивидуалния живот (късен дебют).
Romanian: Principalii indicatori ai eficacităţii au fost numărul pacienţilor care au supravieţuit şi numărul celor care nu au avut nevoie de ventilator pentru a putea respira.
Bulgarian: Основните мерки за ефективност са броят на преживелите пациенти и броят на пациентите, които не са имали нужда от респиратор за подпомагане на дишането.
Romanian: Myozyme se administrează sub formă de perfuzie în doză de 20 mg per kilogram de greutate corporală, administrată o dată la două săptămâni.
Bulgarian: Myozyme се прилага като инфузия от 20 mg на килограм телесно тегло, веднъж на две седмици.
Romanian: În cadrul primului studiu principal, care a inclus sugari cu vârsta sub şase luni, toţi cei 18 pacienţi trataţi cu Myozyme erau în viaţă la vârsta de 18 luni, iar 15 dintre aceştia nu au avut nevoie de ventilator pentru a putea respira.
Bulgarian: В първото проучване, което обхваща бебета на възраст под шест месеца, всички 18 пациенти, лекувани с Myozyme, са живи на 18-месечна възраст, а 15 от тях не са имали нужда от респиратор за подпомагане на дишането.
Romanian: Aceşti pacienţi au fost comparaţi cu un „grup istoric de comparaţie" de sugari şi copii mici cu boala Pompe, care nu mai fuseseră trataţi anterior şi care nu au luat parte la studii.
Bulgarian: Тези пациенти са сравнени в „историческа група за сравнение" от бебета и малки деца с болестта на Pompe, които не са лекувани и не са взимали участие в проучвания.
Romanian: Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru Myozyme se poate găsi pe site-ul agenţiei ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Bulgarian: Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци относно Myozyme може да се намери на уебсайта на Агенцията на адрес: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Romanian: Conţine substanţa activă alglucozidază alfa.
Bulgarian: Съдържа активното вещество аглюкозидаза алфа (alglucosidase alfa).