FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Ce médicament doit être utilisé exclusivement sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement de l'alpha-mannosidose ou d'autres maladies similaires et doit être impérativement administré par un professionnel de santé.
Danish: Dette lægemiddel må kun bruges under overvågning af en læge med erfaring i behandling af alfa-mannosidose eller andre tilsvarende sygdomme, og det må kun gives af læger eller sundhedspersonale.
French: La dose maximale de velmanase alfa administrée au cours des études cliniques a été une dose unique de 100 unités/kg (correspondant à environ 3,2 mg/kg).
Danish: Den maksimale dosis velmanase alfa i kliniske studier var en enkelt administration på 100 enheder/kg (der ca. svarer til 3,2 mg/kg).
French: Chez les patients de plus de 18 ans, une stabilisation a été mise en évidence.
Danish: En stabilisering er blevet vist hos patienter over 18 år.
French: La velmanase alfa, la substance active de Lamzede, est une forme recombinante d'alpha-mannosidase humaine.
Danish: Velmanase alfa, det aktive stof i Lamzede, er en rekombinant form af humant alfa-mannosidase.
French: Aucune différence pharmacocinétique apparente n'a été notée selon le sexe chez les patients atteints d'alpha-mannosidose.
Danish: Der var ingen tilsyneladende farmakokinetiske kønsforskelle hos patienter med sygdommen alfa-mannosidose.
French: En cas d'apparition d'une réaction allergique sévère ou d'une réaction de type anaphylactique, il est recommandé d'interrompre immédiatement le traitement par la velmanase alfa et les protocoles médicaux en vigueur pour le traitement d'urgence doivent être suivis.
Danish: Hvis der opstår alvorlige allergiske reaktioner eller reaktioner af anafylakse-typen, anbefales en umiddelbar seponering af velmanase alfa, og gældende medicinske standarder for nødbehandling skal følges.
French: Tableau 1 : effets indésirables signalés au cours des études cliniques chez les patients atteints d'alpha-mannosidose traités par la velmanase alfa
Danish: Tabel 1: Bivirkninger rapporteret i kliniske studier hos patienter med alfa-mannosidose, behandlet med velmanase alfa
French: L'utilisation de la velmanase alfa dans la classe d'âge de 6 à 17 ans est étayée par les données issues des études cliniques menées chez des patients pédiatriques (19 patients sur 33) et adultes.
Danish: Brugen af velmanase alfa i aldersgruppen fra 6 til 17 år understøttes af evidens fra kliniske studier med pædiatriske (19 ud af 33 patienter) og voksne patienter.
French: Si des symptômes tels qu'un angiœdème (gonflement de la langue ou de la gorge), une obstruction des voies aériennes supérieures ou une hypotension surviennent pendant ou juste après la perfusion, une anaphylaxie ou une réaction anaphylactoïde doit être suspectée.
Danish: I tilfælde af, at symptomer som angioødem (hævelse af tunge eller hals), obstruktion af de øvre luftveje eller hypotension opstår under eller umiddelbart efter infusionen, skal anafylakse eller en anafylaktoid reaktion formodes.
French: ≥ 18 ans(2) (1) Pour la population globale: l'évolution moyenne ajustée et la différence moyenne ajustée estimées à l'aide d'un modèle ANCOVA sont présentées.
Danish: ≥18 år(2) (1) For samlet: justeret gennemsnitlig ændring og justeret gennemsnitlig forskel, estimeret ved ANCOVA-modellen, vises (2) Efter alder: ikke justeret gennemsnit og SD vises.
French: Le traitement doit être supervisé par un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints d'alpha-mannosidose ou l'administration d'autres traitements enzymatiques substitutifs (TES) pour les maladies de surcharge lysosomale.
Danish: Behandlingen skal overvåges af en læge med erfaring i at behandle patienter med alfa-mannosidose eller i administration af andre enzymerstatningsbehandlinger (enzyme replacement therapies, ERT) for lysosomal aflejringssygdom.
French: Les RLP observées lors des études cliniques menées avec la velmanase alfa étaient caractérisées par une apparition rapide des symptômes et ont été de sévérité légère à modérée.
Danish: De observerede IRR'er i kliniske studier med velmanase alfa blev karakteriseret af hurtigt opståede symptomer med en sværhedsgrad på let til moderat.
French: Les RLP comprenaient une hypersensibilité chez 3 patients et une réaction anaphylactoïde chez 1 patient.
Danish: IRR'er omfatter overfølsomhed hos 3 patienter og anafylaktoid reaktion hos 1 patient.
French: - En cas de réaction liée à la perfusion, il est possible que vous receviez des médicaments supplémentaires pour traiter la réaction ou permettant d'éviter de futures réactions.
Danish: - Hvis du har en infusionsrelateret reaktion, kan du få ekstra lægemidler til at behandle eller hjælpe med at forhindre fremtidige reaktioner.
French: Un débit de perfusion plus lent pourra être prescrit si le médecin le juge cliniquement approprié, par exemple en début de traitement ou en cas de survenue antérieure de réactions liées à la perfusion (RLP).
Danish: Der kan ordineres en langsommere infusionshastighed, når det er klinisk hensigtsmæssigt, i henhold til lægens skøn, for eksempel ved behandlingens start eller i tilfælde af tidligere infusionsrelaterede reaktioner (IRR'er).
French: À l'état d'équilibre, après administration hebdomadaire de 1 mg/kg de velmanase alfa, la concentration plasmatique maximale moyenne a été d'environ 8 µg/mL et elle a été atteinte 1,8 heure après le début de l'administration, ce qui correspond à la durée moyenne de la perfusion.
Danish: Ved steady-state efter administration af ugentlige infusioner af velmanase alfa på 1 mg/kg, var den gennemsnitlige maksimale plasmakoncentration omkring 8 µg/ml, og den blev nået 1,8 timer efter starten af administrationen, hvilket svarer til den gennemsnitlige infusionstid.
French: - Les réactions liées à la perfusion peuvent se manifester par des sensations vertigineuses, des maux de tête, des nausées, une baisse de la tension artérielle, une fatigue et de la fièvre.
Danish: - Infusionsrelaterede reaktioner omfatter svimmelhed, hovedpine, kvalme, lavt blodtryk, træthed og feber.
French: Quelles sont les informations à connaître avant l'utilisation de Lamzede Lamzede ne doit jamais être utilisé :
Danish: Det skal du vide, før Lamzede bruges Lamzede må ikke bruges:
French: L'Agence européenne des médicaments a différé l'obligation de soumettre les résultats d'études réalisées avec Lamzede dans un ou plusieurs sous-groupes de la population pédiatrique dans le traitement de l'alpha-mannosidose (voir rubrique 4.2 pour les informations concernant l'usage pédiatrique).
Danish: Det Europæiske Lægemiddelagentur har dispenseret fra kravet om at fremlægge resultaterne af studier med Lamzede i en eller flere undergrupper af den pædiatriske population ved behandling af sygdommen alfa-mannosidose (se pkt.
French: Il n'existe pas de donnée clinique concernant les effets de la velmanase alfa sur la fertilité.
Danish: Der er ingen kliniske data om velmanase alfas virkning på fertilitet.
French: - Les autres composants sont : phosphate disodique dihydraté, phosphate monosodique dihydraté, mannitol et glycine.
Danish: - Øvrige indholdsstoffer: dinatriumphosphatdihydrat, natriumdihydrogenphosphatdihydrat, mannitol og glycin.
French: b) La poudre doit être reconstituée dans le flacon en injectant lentement l'eau pour préparations injectables goutte par goutte contre la paroi interne du flacon et non directement sur la poudre lyophilisée.
Danish: b) Pulveret skal rekonstitueres i hætteglasset ved langsomt at tilsætte dråber af vandet til injektionsvæsker langs indersiden af hætteglasset, og ikke direkte på det lyofiliserede pulver.
French: Les études effectuées chez l'animal n'ont pas mis en évidence d'altération de la fertilité.
Danish: Dyreforsøg viser ikke evidens for nedsat fertilitet.
French: Le profil de sécurité de la velmanase alfa observé chez les enfants et les adolescents lors des études cliniques était similaire à celui observé chez les patients adultes.
Danish: Sikkerhedsprofilen af velmanase alfa i kliniske studier, der omfattede børn og unge, svarede til den observerede sikkerhedsprofil hos voksne patienter.
French: La velmanase alfa a présenté un profil pharmacocinétique linéaire (c'est-à-dire d'ordre 1) et la Cmax et l'ASC ont augmenté de façon proportionnelle à la dose dans un intervalle compris entre 0,8 et 3,2 mg/kg (soit entre 25 et 100 unités/kg).
Danish: Velmanase alfa udviste en lineær (dvs. førsteordens) farmakokinetisk profil, og Cmax og AUC steg proportionalt med dosis i dosisintervallet fra 0,8 til 3,2 mg/kg (svarende til 25 og 100 enheder/kg).
French: - Si la réaction liée à la perfusion est sévère, votre médecin arrêtera immédiatement la perfusion et vous donnera un traitement médical approprié.
Danish: - Hvis den infusionsrelaterede reaktion er svær, vil lægen straks stoppe infusionen, og begynde at give dig passende medicinsk behandling.
French: La velmanase alfa est destinée à complémenter ou remplacer l'alpha-mannosidase naturelle, une enzyme qui catalyse la dégradation séquentielle des oligosaccharides riches en mannose complexes et hybrides dans le lysosome, ce qui permet de réduire l'accumulation d'oligosaccharides riches en mannose.
Danish: Velmanase alfa er beregnet som et tilskud eller en erstatning for naturligt alfa-mannosidase, et enzym, der katalyserer den sekventielle nedbrydning af hybride og komplekse oligosakkerider med et højt mannoseindhold i lysosomet, hvorved mængden af akkumulerede oligosakkarider med et højt mannoseindhold, reduceres.
French: CVF (% de la valeur prédite)
Danish: FVC (% af forventet)
French: Classe pharmacothérapeutique : autres médicaments des voies digestives et du métabolisme, enzymes.
Danish: Farmakoterapeutisk klassifikation: Andre midler til fordøjelsesorganer og stofskifte, enzymer.
French: Comment Lamzede est-il utilisé
Danish: Sådan bruges Lamzede
French: Lamzede contient une substance active appelée velmanase alfa, qui appartient à un groupe de médicaments connus sous le nom de traitements enzymatiques substitutifs.
Danish: Lamzede indeholder det aktive stof velmanase alfa, som tilhører en gruppe lægemidler, der kaldes enzymerstatningsbehandlinger.
French: Les effets indésirables observés lors de l'exposition de 33 patients à la velmanase alfa au cours des études cliniques sont présentés dans le tableau 1 ci-dessous.
Danish: Bivirkninger, der afspejlede en eksponering af 33 patienter i behandling med velmanase alfa i kliniske studier, er opstillet i den nedenstående tabel 1.
French: Combinés
Danish: Kombineret
French: d) La solution reconstituée doit être prélevée dans chaque flacon lentement et avec précaution afin d'éviter la formation de mousse dans la seringue.
Danish: d) Den rekonstituerede opløsning skal langsomt og forsigtigt trækkes ud af hvert hætteglas for at undgå skumdannelse i sprøjten.
French: Pharmacodynamique
Danish: Farmakodynamik
French: La prise en charge des RLP dépendra de la sévérité de la réaction et pourra comprendre : une réduction du débit de perfusion, l'administration de médicaments de type antihistaminiques, antipyrétiques et/ou corticoïdes, et/ou l'arrêt et la reprise du traitement en allongeant la durée de perfusion.
Danish: Behandlingen af IRR'er bør baseres på sværhedsgraden af reaktionen og omfatter en reduktion af infusionshastigheden, behandling med lægemidler, såsom antihistaminer, antipyretika og/eller kortikosteroider, og/eller en afbrydelse og genstart af behandlingen med en øget infusionstid.
French: Il est utilisé pour traiter les patients présentant une forme légère à modérée d'alpha-mannosidose.
Danish: Det anvendes til at behandle patienter med let til moderat alfa-mannosidose.
French: Au total, 33 patients (20 de sexe masculin et 13 de sexe féminin, ayant un âge compris entre 6 et 35 ans) ont été exposés à la velmanase alfa au cours de cinq études cliniques.
Danish: I alt 33 patienter, (20 mænd og 13 kvinder, i alderen fra 6 til 35 år) blev eksponeret for velmanase alfa i fem kliniske studier.
French: Des améliorations statistiquement significatives ont été observées sur les taux sériques d'oligosaccharides, les résultats du test 3MSCT, la fonction pulmonaire, le taux sérique d'IgG et du score EQ-5D-5L (Euro Quality of Life - 5 Dimensions) au cours du temps, jusqu'à la dernière observation (tableau 3).
Danish: Statistisk signifikante forbedringer i oligosakkarid-niveauer i serum, 3MSCT, lungefunktionen, serum IgG og EQ-5D-5L (euro quality of life-5 dimensioner) over tid blev påvist, op til den sidste observation (tabel 3).
French: Pour le calcul du débit de perfusion et de la durée de perfusion en fonction de la masse corporelle, voir le tableau dans la rubrique 6.6.
Danish: For beregningen af infusionshastigheden og infusionstiden baseret på legemsvægten, se tabellen i pkt.
French: La velmanase alfa vise à remplacer l'enzyme absente chez les patients atteints d'alpha-mannosidose.
Danish: Velmanase alfa er beregnet til at erstatte det manglende enzym hos patienter med alfa-mannosidose.
French: Pour une évaluation plus approfondie de cette relation, dans les cas où des RLP sévères se produiraient ou en cas d'absence ou de perte d'effet du traitement, des examens recherchant la présence d'anticorps anti-velmanase alfa devront être réalisés chez les patients.
Danish: For at evaluere forholdet yderligere, i tilfælde af, at der udvikles svære IRR'er, eller hvis der er en manglende eller udebleven virkning af behandlingen, skal patienterne testes for tilstedeværelse af anti-velmanase alfa-antistoffer.
French: Les patients n'avaient pas reçu de prémédication systématique avant la perfusion de la velmanase alfa au cours des études cliniques.
Danish: Patienterne blev ikke rutinemæssigt forbehandlet med lægemidler før infusionen af velmanase alfa i kliniske studier.
French: À l'instar des autres traitements enzymatiques substitutifs, la velmanase alfa ne traverse pas la barrière hémato-encéphalique.
Danish: Som for andre enzymerstatningsbehandlinger, krydser velmanase alfa ikke blod-hjerne-barrieren.
French: On ne sait pas si la velmanase alfa ou ses métabolites sont excrétés dans le lait maternel.
Danish: Det er ukendt, om velmanase alfa eller dets metabolitter udskilles i human mælk.
French: Les effets globaux du traitement ont été évalués sur la base d'un effet pharmacodynamique (réduction des oligosaccharides sériques), de l'état fonctionnel (test de montée d'escaliers sur trois minutes [3MSCT], test de marche de six minutes [6MWT] et capacité vitale forcée [CVF] en % de la valeur prédite) et de la qualité de vie (indice de handicap mesuré par le Childhood Health Assessment Questionnaire [CHAQ] et douleur mesurée par le CHAQ-EVA [échelle visuelle analogique]).
Danish: De samlede virkninger af behandlingen blev evalueret i domænerne for farmakodynamik (reduktion af oligosakkarider i serum), funktionalitet (tre minutters trappetest (three-minute stair climbing test, 3MSCT), 6 minutters gangtest (six-minute walking test, 6MWT) og forceret vitalkapacitet (FVC) % forventet), og livskvalitet (childhood health assessment questionnaire (CHAQ) disability index (DI) og CHAQ-VAS pain (visuel analog skala)).
French: Flacon de 10 mL (en verre de type I) avec un bouchon en caoutchouc bromobutyle, un opercule en aluminium et une capsule amovible en polypropylène.
Danish: 10 ml hætteglas (type I-glas) med en brombutyl-gummiprop, en aluminiumsforsegling og et flip off-låg af polypropylen.
French: Une perte de conscience considérée comme liée au traitement de l'étude a été signalée chez un patient, lequel a repris conscience au bout de quelques secondes.
Danish: Der blev rapporteret om bevidstløshed, anset for at være relateret til studiebehandlingen, og som forsvandt efter et par sekunder, hos én patient.
French: Les données semblent indiquer que les effets bénéfiques du traitement par la velmanase alfa diminuent avec la gravité de la pathologie et le nombre d'infections respiratoires liées à la maladie.
Danish: Data tyder på, at de gavnlige virkninger af behandlingen med velmanase alfa falder med en øget sygdomsbyrde og sygdomsrelaterede infektioner i luftvejene.
French: L'efficacité et la sécurité à long terme de la velmanase alfa ont été évaluées dans le cadre de l'étude clinique de phase 3, non contrôlée, en ouvert rhLAMAN-10, menée chez 33 patients (19 sujets pédiatriques et 14 adultes, âgés de 6 à 35 ans lors de l'instauration du traitement) ayant participé aux études sur la velmanase alfa.
Danish: Den langvarige virkning og sikkerhed af velmanase alfa blev undersøgt i det ikke kontrollerede, åbne, fase III kliniske studie rhLAMAN-10 med 33 personer (19 pædiatriske og 14 voksne, fra 6 til 35 år ved påbegyndelse af behandlingen), som tidligere deltog i studier med velmanase alfa.
French: Au cours des études cliniques, sur toute la durée du traitement, 8 patients sur 33 (24 %) ont développé des anticorps de la classe des IgG dirigés contre la velmanase alfa.
Danish: I de kliniske studier, uanset tidspunktet under behandlingen, udviklede 8 patienter ud af 33 (24 %) antistoffer af IgG-klassen over for velmanase alfa.
French: Concentration sérique en oligosaccharides (μmol/L)
Danish: Oligosakkarid-koncentration i serum (μmol/l)
French: Lors de l'étude pivot de phase 3, multicentrique, en double aveugle, randomisée, contrôlée contre placebo, en groupes parallèles, l'étude rhLAMAN-05, l'efficacité et la sécurité d'administrations répétées de la velmanase alfa pendant 52 semaines à la dose de 1 mg/kg une fois par semaine en perfusion intraveineuse ont été évaluées.
Danish: I det fase III pivotale, dobbeltblindede, randomiserede, placebokontrollerede multicenterstudie med parallelle grupper, rhLAMAN-05, blev virkningen og sikkerheden ved gentagne administrationer af velmanase alfa undersøgt i løbet af 52 uger ved en dosis på 1 mg/kg, der blev givet ugentligt som en intravenøs infusion.
French: Traitement enzymatique substitutif des manifestations non neurologiques chez les patients atteints d'alpha-mannosidose légère à modérée.
Danish: Enzymerstatningsbehandling til behandling af ikke-neurologiske manifestationer hos patienter med let til moderat alfa-mannosidose.
French: Les règles d'asepsie doivent être respectées lors de la préparation.
Danish: Der skal anvendes en aseptisk teknik under forberedelsen.
French: Après reconstitution, 1 mL de solution contient 2 mg de velmanase alfa (10 mg/5 mL).
Danish: Efter rekonstitution indeholder 1 ml opløsning 2 mg velmanase alfa (10 mg / 5 ml).
French: En cas d'utilisation non immédiate, la solution reconstituée peut être conservée pendant un maximum de 24 heures entre 2 °C et 8 °C.
Danish: Hvis det ikke bruges straks, kan den rekonstituerede opløsning opbevares i op til 24 timer ved 2 °C - 8 °C.
French: Globalement, 58 % des patients (19 sur 33) atteints d'alpha-mannosidose ayant reçu la velmanase alfa au cours des études cliniques étaient âgés de 6 à 17 ans en début d'étude.
Danish: I alt var 58 % af patienterne (19 ud af 33) med alfa-mannosidose, der fik velmanase alfa i kliniske studier, fra 6 til 17 år ved studiestart.
French: Autres médicaments et Lamzede
Danish: Brug af anden medicin sammen med Lamzede
French: Lamzede est administré en perfusion intraveineuse.
Danish: Lamzede administreres via intravenøs infusion.
French: Lamzede est fourni dans un flacon sous la forme d'une poudre pour perfusion qui sera reconstituée à l'aide d'eau pour préparations injectables avant d'être administrée.
Danish: Lamzede leveres i et hætteglas som et pulver til infusionsvæske, som vil blive tilberedt med vand til injektionsvæsker, før det gives.
French: Volume (mL)
Danish: Dosis (ml)
French: Pour des instructions supplémentaires, voir la rubrique 4.4.
Danish: For yderligere anvisninger se pkt.
French: Effets indésirables fréquents (pouvant toucher jusqu'à 1 personne sur 10) - rythme cardiaque lent (bradycardie) - comportement psychotique (trouble mental associé à des hallucinations, des difficultés à penser clairement et à comprendre la réalité, une anxiété), difficultés à s'endormir - état de confusion, évanouissement, tremblement, sensations vertigineuses, maux de tête - douleurs intestinales (abdominales), irritation de l'estomac provoquée par les acides du tube digestif (gastrite par reflux), nausées, vomissements - douleur à l'endroit où la perfusion est administrée, frissons, sensation de chaud, malaise, fatigue - éruption cutanée (urticaire), augmentation de la transpiration (hyperhidrose) - saignement de nez - douleurs articulaires, mal de dos, raideur articulaire, douleurs musculaires, douleurs dans les extrémités (mains, pieds) - irritation des yeux, gonflement des paupières (œdème palpébral), rougeur des yeux - augmentation de l'appétit
Danish: Almindelige bivirkninger (kan forekomme hos op til 1 ud af 10 personer) - langsom puls (bradykardi) - psykotisk adfærd (psykisk sygdom med hallucinationer, problemer med at tænke klart og forstå virkeligheden, angst), indsovningsbesvær - forvirret tilstand, besvimelse, rysten, svimmelhed, hovedpine - mave-tarm-smerter, irriteret mave fra fordøjelsessyrer (refluks gastritis), kvalme, opkastning - smerter på det sted, hvor infusionen gives, kulderystelser, varmefølelse, utilpashed, træthed - hududslæt (urticaria), øget svedtendens (hyperhidrose) - næseblod - ledsmerter, rygsmerter, ledstivhed, muskelsmerter, smerter i ekstremiteter (hænder, fødder) - øjenirritation, hævede øjenlåg (øjenlågsødem), røde øjne - øget appetit
French: Chaque flacon est reconstitué en injectant lentement 5 mL d'eau pour préparations injectables contre la paroi interne du flacon.
Danish: Hvert hætteglas rekonstitueres ved langsomt at injicere 5 ml vand til injektionsvæsker langs indersiden af hvert hætteglas.
French: Par conséquent, une insuffisance hépatique ou rénale ne devrait pas influer sur la pharmacocinétique de la velmanase alfa.
Danish: Derfor forventes det ikke, at en nedsat lever- eller nyrefunktion påvirker farmakokinetikken af velmanase alfa.
French: Le patient doit être maintenu en observation afin de surveiller les RLP pendant une heure ou plus après la perfusion, selon ce que le médecin traitant jugera nécessaire.
Danish: Patienten skal holdes under observation for IRR'er i en time eller længere efter infusionen, i henhold til den behandlende læges skøn.
French: E. OBLIGATION SPÉCIFIQUE RELATIVE AUX MESURES POST-AUTORISATION CONCERNANT L'AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHÉ SOUS DES CIRCONSTANCES EXCEPTIONNELLES
Danish: E. SÆRLIG FORPLIGTELSE TIL AT AFSLUTTE FORANSTALTNINGER EFTER UDSTEDELSE AF MARKEDSFØRINGSTILLADELSE TIL LÆGEMIDLER GODKENDT UNDER SÆRLIGE VILKÅR
French: L'administration de velmanase alfa peut conduire à une RLP, notamment une réaction anaphylactoïde (voir rubrique 4.8).
Danish: Administration af velmanase alfa kan føre til en IRR, herunder anafylaktoid reaktion (se pkt.
French: Il a été noté que le traitement concomitant au long cours par de fortes doses d'ibuprofène reçu par le patient pouvait avoir contribué à la survenue de l'événement.
Danish: Samtidig langvarig behandling med høje doser ibuprofen blev registreret som et muligt kausalt bidrag til, at hændelsen opstod.
French: c) La solution doit être visuellement inspectée immédiatement après la reconstitution afin de rechercher d'éventuelles particules ou un changement de coloration.
Danish: c) Der skal straks efter rekonstitution udføres en visuel inspektion af opløsningen for partikler og misfarvning.
French: La posologie recommandée est de 1 mg/kg de masse corporelle, administré une fois par semaine en perfusion intraveineuse à débit contrôlé.
Danish: Det anbefalede dosisprogram er 1 mg/kg legemsvægt, administreret én gang ugentligt ved en intravenøs infusion med en kontrolleret hastighed.
French: Essai multicentrique de phase II, mené en ouvert sur 24 mois afin d'étudier la sécurité et l'efficacité du traitement répété par la velmanase alfa (alpha-mannosidase humaine recombinante) chez les patients pédiatriques âgés de moins de 6 ans atteints d'alpha-mannosidose.
Danish: Et 24-måneders åbent, fase II-multicenterstudie, der undersøger sikkerheden og virkningen af gentagen behandling med velmanase alfa (rekombinant humant alfa-mannosidose) hos pædiatriske patienter under 6 år med alfa-mannosidose.