FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Croatian: Exjade je lijek koji se koristi za liječenje kroničnog preopterećenja željezom (prekomjerna količina željeza u krvi) u bolesnika s beta-talasemijom ili drugim poremećajima krvi kod kojih bolesnici nemaju normalne vrijednosti hemoglobina u krvi.
Bulgarian: Exjade е лекарство, което се използва за лечението на хронично свръхобременяване с желязо (повишено съдържание на желязо в организма) при пациенти с бета таласемия или с други кръвни нарушения, при които пациентите нямат достатъчно нормален хемоглобин в кръвта.
Croatian: To pomaže pri korigiranju preopterećenja željezom i sprečava da višak željeza ošteti organe, poput srca ili jetre.
Bulgarian: Това помага за лечението на свръхобременяване с желязо и предотвратява увреждания на органите, например сърцето или черния дроб, дължащи се на излишно желязо.
Croatian: Nakon toga tablete Exjade za oralnu suspenziju neće se više stavljati na tržište.
Bulgarian: След този период диспергиращите се таблетки Exjade, вече няма да се предлагат на пазара.
Croatian: Edukativni će materijal upozoravati na to da se doze za navedene dvije vrste tableta lijeka Exjade razlikuju.
Bulgarian: С образователния материал се обяснява, че дозите на двата вида таблетките Exjade са различни.
Croatian: Exjade je lijek koji se upotrebljava za uklanjanje prekomjerne količine željeza iz krvi bolesnika s beta-talasemijom ili drugim poremećajima krvi koji za posljedicu imaju prekomjernu količinu željeza u krvi.
Bulgarian: Exjade е лекарство, което се използва за премахване на излишното желязо от кръвта при пациенти с бета таласемия или други кръвни нарушения, които водят до прекомерно количество на желязо в кръвта.
Croatian: • Tablete Exjade za oralnu suspenziju ubuduće neće biti dostupne.
Bulgarian: Диспергиращите се таблетки Exjade няма да се предлагат в бъдеще.
Croatian: Obje vrste tableta bit će dostupne određeno vrijeme, što će liječnicima omogućiti da bolesnike prebace s tableta za oralnu suspenziju na filmom obložene tablete.
Bulgarian: И двата вида таблетки ще бъдат налични за известен период от време, което ще позволи на лекарите да осъществят преминаването на пациентите от диспергиращи се таблетки на филмирани таблетки.
Croatian: • Bioraspoloživost filmom obloženih tableta veća je nego kod tableta za oralnu suspenziju, a jačina filmom obloženih tableta odgovarajuće je slabija.
Bulgarian: Бионаличността на филмираните таблетки е по-висока от тази на диспергиращите се таблетки, а концентрацията на филмираните таблетки е съответно по-ниска.
Croatian: U usporedbi s tabletama za oralnu suspenziju, potrebna je manja doza novih filmom obloženih tableta.
Bulgarian: От новите филмирани таблетки е необходима по-малка доза в сравнение с тази на диспергиращите се таблетки.
Croatian: • Obje vrste tableta bit će dostupne određeno vrijeme kako bi se liječnicima omogućilo dovoljno vremena da prebace bolesnike s tableta za oralnu suspenziju na filmom obložene tablete.
Bulgarian: И двата вида таблетки ще бъдат налични за известен период от време, за да се позволи на лекарите да осъществят преминаването на пациентите от диспергиращи се таблетки към филмирани таблетки.
Croatian: • Osim u obliku odobrenih tableta za oralnu suspenziju, lijek Exjade (deferasiroks) sada je dostupan i u obliku filmom obloženih tableta.
Bulgarian: Exjade (деферазирокс) се предлага и под формата на филмирани таблетки в допълнение към вече разрешените диспергиращи се таблетки.
Croatian: Nakon uvođenja filmom obloženih tableta uz već odobrene tablete za oralnu suspenziju, bolesnici koji koriste lijek Exjade (deferasiroks) i zdravstveni djelatnici dobit će edukativni materijal.
Bulgarian: Образователните материали ще бъдат предоставени на пациентите и на здравните специалисти, които използват Exjade (деферазирокс), след въвеждането на филмирана таблетка към вече разрешената за употреба диспергираща се таблетка.
Croatian: • Razlozi za odbijanje
Bulgarian: Основания за отказ
Croatian: Prilog Znanstveni zaključci i razlozi za odbijanje koje je iznijela Europska agencija za lijekove
Bulgarian: Приложение Научни заключения и основания за отказ, представени от Европейската агенция по лекарствата
Croatian: Podnositelj zahtjeva zatražio je Uvjetno odobrenje za stavljanje u promet na temelju svoje tvrdnje da njegov zahtjev ispunjava sve kriterije iz Uredbe (EZ) br. 507/2006.
Bulgarian: Заявителят поиска издаване на разрешение за употреба под условие, основаващо се на твърдението, че заявлението им отговаря на всички изисквания от Регламент (ЕО) № 507/2006.
Croatian: Na pojedinačnoj razini varijabilnost među bolesnicima je očita, a razdvajanje među skupinama nije toliko jasno.
Bulgarian: На индивидуално ниво променливостта между пациентите е очевидна и разделянето между групите не е толкова ясно.
Croatian: Kako je prethodno spomenuto, dodatne naknadne usporedbe s vanjskim kontrolnim skupinama također imaju ograničenja.
Bulgarian: Както е споменато по-горе, допълнителните post-hoc сравнения с други външни контроли също имат своите ограничения.
Croatian: To je još relevantnije kada se vanjske kontrolne skupine odabiru retroaktivno.
Bulgarian: Това има дори още по-голямо значение, когато външните контроли се избират ретроспективно.
Croatian: CHMP je mišljenja da, u skladu s člankom 12. Uredbe (EZ) br. 726/2004, djelotvornost i sigurnost prethodno navedenog lijeka nisu ispravno ili dostatno dokazane.
Bulgarian: Становището на CHMP е, че съгласно член 12 от Регламент (EО) № 726/2004 ефикасността и безопасността на горепосочения лекарствен продукт не са доказани по подходящ или задоволителен начин.
Croatian: Što se tiče laboratorijskih rezultata, glavni izvor zabrinutosti jest proteinurija, koja je već uočena u nekliničkim ispitivanjima.
Bulgarian: По отношение на лабораторните находки основната грижа е протеинурията, която вече е наблюдавана при неклинични проучвания.
Croatian: • Pitanja kvalitete
Bulgarian: Въпроси, свързани с качеството
Croatian: U trenutku donošenja mišljenja nisu postojala neriješena pitanja u pogledu kvalitete djelatne tvari ili lijeka.
Bulgarian: Към момента на издаване на становището няма нерешени въпроси относно качеството на активното вещество или на лекарствения продукт.
Croatian: Fizikalno-kemijski i biološki aspekti bitni u pogledu jedinstvenog kliničkog utjecaja lijeka ispitani su i kontroliraju se na zadovoljavajući način.
Bulgarian: Физикохимичните и биологичните аспекти, свързани с еднаквата клинична ефективност на продукта, са изследвани и се контролират по задоволителен начин.
Croatian: Razdvajanje među krivuljama očito je u 3. godini (3. godina - 144 metra, p=0,0055; 4. godina - 161 metar, p=0,0007).
Bulgarian: Разделянето на кривите е очевидно за Година 3 (Година 3 - 144 метра, p = 0,0055, Година 4161 метра, p = 0,0007).
Croatian: Bez prikladne istovremene kontrole nije moguće zaključiti upućuju li rezultati na stvarnu i klinički značajnu promjenu (usporavanje napretka bolesti) tijekom stanja.
Bulgarian: Без подходящ успореден контрол не е възможно да се заключи, че резултатите отразяват истинска и клинично значима промяна (забавяне на прогресията) в хода на заболяването.
Croatian: Tijekom ocjenjivanja CHMP-a provodila su se tri dodatna klinička ispitivanja kako bi se dobili dodatni podatci kao potpora zahtjevu.
Bulgarian: По време на първоначалната оценка на CHMP са проведени три допълнителни клинични проучвания, за да се предоставят допълнителни данни в подкрепа на заявлението.
Croatian: Cjelokupni sažetak znanstvene ocjene lijeka Exondys nakon ponovne procjene
Bulgarian: Цялостно обобщение на научната оценка за Exondys след преразглеждане
Croatian: Podnositelj zahtjeva naknadno je definirao nekoliko vanjskih kontrolnih skupina koje su upotrijebljene za različite usporedbe.
Bulgarian: Заявителят е определил post-hoc няколко външни контроли, които са използвани за различни сравнения.
Croatian: Uzeto je u obzir ograničenje koje nastaje zbog malih brojeva, ali činjenica da je to rezultat malog broja bolesnika ne smanjuje nesigurnost povezanu s uočenim rezultatima.
Bulgarian: Ограничението, произтичащо от малкия брой, се признава, но фактът, че това е резултат от малкия брой пациенти, не намалява несигурността, свързана с наблюдаваните резултати.
Croatian: Prema tome, podatci o sigurnosti moraju se oprezno tumačiti, bez donošenja čvrstih zaključaka o sigurnosnom profilu lijeka.
Bulgarian: Поради това данните за безопасността трябва да се тълкуват внимателно, като се изключват твърди заключения относно профила на безопасност на продукта.
Croatian: Dodatni podatci dobiveni u otvorenoj fazi, 4-godišnjem razdoblju liječenja, ne omogućuju donošenje pouzdanog zaključka o relevantnom učinku lijeka eteplirsen u ovoj populaciji.
Bulgarian: Допълнителните данни, предоставени чрез отворената фаза, 4-годишен период на лечение, не позволяват да се направи убедително заключение за съответния ефект на етеплирсен при тази популация.
Croatian: Usporedba s vanjskom kontrolnom skupinom iz baza podataka o prirodnom tijeku bolesti ima metodološke manjkavosti, a njezini rezultati mogu se smatrati samo eksplorativnima ili pomoćnima.
Bulgarian: Сравнението с външна контролна кохорта от базите данни с естествена история е с методологични недостатъци и резултатите могат да бъдат разглеждани само като проучвателни или подкрепящи.
Croatian: • Pitanja djelotvornosti
Bulgarian: Въпроси, свързани с ефикасността
Croatian: Nije uočena razlika u 6MWD između lijeka eteplirsen i placeba tijekom tog 24-tjednog razdoblja liječenja.
Bulgarian: Няма разлика в 6MWD между етеплирсен и плацебо по време на този 24-седмичен период на лечение.
Croatian: Potencijalni izvori pristranosti pri primjeni te strategije ozbiljno utječu na pouzdanost podskupova i usporedbi te zaključaka donesenih na temelju navedenoga.
Bulgarian: Възможните източници на пристрастия, при използването на тази стратегия, засягат сериозно надеждността на подгрупите и сравненията, както и изводите от тях.
Croatian: U smislu farmakodinamičkog dokaza koncepta, u nekih je bolesnika uočeno blago povećanje proizvodnje distrofina (skraćenog), dok u brojnih bolesnika nije uočena nikakva proizvodnja.
Bulgarian: Относно фармакодинамичните доказателства на концепцията, при някои пациенти е наблюдавано слабо увеличение на производството на дистрофин (съкратен), докато при редица от тях не е открито производство.
Croatian: Stoga je CHMP preporučio odbijanje izdavanja uvjetnog odobrenja za stavljanje lijeka Exondys u promet.
Bulgarian: Поради това CHMP препоръчва отказ за издаване на разрешение за употреба „под условие" за Exondys.
Croatian: Time se povećava nesigurnost u pogledu pouzdanosti takvih usporedbi, a ne dobivaju se podatci koji potvrđuju djelotvornost.
Bulgarian: Това увеличава несигурността относно надеждността на подобни сравнения, вместо да предоставя потвърждаващи данни за ефикасността.
Croatian: Nedostatak skupine kontrolirane placebom sprječava donošenje zaključaka.
Bulgarian: Липсата на плацебо контролирано рамо не позволява да се направят някакви изводи.
Croatian: • Dostavljeni dodatni komparativni podatci iz različitih vanjskih kontrolnih skupina, dobiveni iz različitih ispitivanja i populacija, imaju značajna ograničenja povezana s primijenjenom metodologijom (nekonkurentna, retroaktivno odabrana, naknadno definirana).
Bulgarian: Предоставените допълнителни сравнителни данни от различни външни контроли, получени от различни проучвания и популации, страдат от важни ограничения, свързани с естеството на използваната методология (неконкурентно, ретроспективно избрано, post-hoc определено).
Croatian: Usporedba s neliječenim bolesnicima predstavlja izazov jer su samo četiri bolesnika primala placebo tijekom 24 tjedna.
Bulgarian: Сравнението с нелекувани пациенти е предизвикателство, тъй като само 4 пациенти са били на плацебо в продължение на 24 седмици.
Croatian: Općenito govoreći, ovom strategijom povećava se nesigurnost u pogledu rezultata i ne pružaju se uvjerljive usporedbe.
Bulgarian: По принцип тази стратегия увеличава несигурността по отношение на резултатите, вместо да осигурява надеждни сравнения.
Croatian: Ne postoje komparativni podatci s bolesnicima koji su primali placebo dulje od 24 tjedna, a dostupni podatci za bolesnike na liječenju izvedeni su na temelju ograničenog broja bolesnika (n=12).
Bulgarian: Няма сравнителни данни за пациентите, приемащи плацебо над 24 седмици и наличните данни за пациентите, подложени на лечение, са получени само от ограничен брой пациенти (n=12).
Croatian: Budući da je minimalna količina ekspresije skraćenog distrofina potrebna za postizanje klinički relevantne koristi i dalje nepoznata, vrijednost tih podataka ponajprije se odnosi na to da služe kao potpora za predloženi mehanizam djelovanja proizvoda.
Bulgarian: Тъй като минималното количество експресиран съкратен дистрофин, което е необходимо за постигане на клинично значима полза, остава неизвестно, значението на тези данни е главно да подкрепя предложения механизъм на действие на продукта.
Croatian: Međutim, CHMP je zaključio da lijek ne ispunjava sve kriterije utvrđene u članku 4. stavku 1. Uredbe, jer se, na primjer, trenutačni omjer koristi i rizika ne može smatrati pozitivnim na temelju dostupnih i podnesenih podataka.
Bulgarian: CHMP обаче заключава, че лекарственият продукт не отговаря на всички критерии, посочени в член 4, параграф 1 от регламента, като понастоящем съотношението полза/риск не може да се счита за положително на базата на наличните подадени данни.
Croatian: Iako dokazi o proizvodnji skraćenog distrofina mogu ići u prilog mehanizmu djelovanja lijeka, potrebna je uvjerljiva demonstracija dugoročnog funkcionalnog učinka kojom bi se podržala tvrdnja o djelotvornosti lijeka pri predviđenoj indikaciji.
Bulgarian: Въпреки че данните за производство на скъсен дистрофин могат да подкрепят механизма на действие на продукта, е необходимо убедително демонстриране на продължителен функционален ефект, за да се подкрепи претенцията за ефикасност на лекарствения продукт при предвиденото показание.
Croatian: Također su utvrđeni drugi rezultati koji su već uočeni za druge antisense oligonukleotide (inhibitore ekspresije gena), kao što je povećanje transaminaza.
Bulgarian: Установени са и други находки, които вече са наблюдавани за други антисенс олигонуклеотиди, като повишаване на трансаминазите.
Croatian: Svi bolesnici (100 %) obuhvaćeni ključnim ispitivanjem i oko 50 % svih bolesnika liječenih bilo kojom dozom lijeka eteplirsen prijavili su štetne događaje, većinom hipokalijemiju, kontaktni dermatitis, bol u ustima i grlu (orofaringealnu bol), bol tijekom medicinskih postupaka (proceduralnu bol), povraćanje, poremećaj ravnoteže i kašalj.
Bulgarian: Всички пациенти (100%), включени в основното изпитване, и около 50% от всички пациенти, лекувани с някаква доза етеплирсен, съобщават за нежелани събития, главно хипокалиемия, контактен дерматит, орофарингеална болка, процедурна болка, повръщане, нарушение на равновесието и кашлица.
Croatian: Ovaj mali skup podataka stečen bez usporedbe čini ocjenjivanje dugoročne sigurnosti lijeka nemogućim.
Bulgarian: Този малък набор от данни, придобит на базата на несравнителен метод, прави оценката на дългосрочната безопасност невъзможна.
Croatian: Glavna ograničenja u skupu podataka proizlaze iz ograničenog broja bolesnika po skupini (što otežava mogućnost tumačenja rezultata ispitivanja) i iz trajanja faze kontrolirane placebom (šest mjeseci).
Bulgarian: Основните ограничения в набора от данни произтичат от ограничения брой пациенти, включени във всяко рамо (което възпрепятства интерпретацията на резултатите от проучването) и от продължителността на плацебо контролираната фаза (6 месеца).
Croatian: • Djelotvornost lijeka eteplirsen i dalje nije dokazana.
Bulgarian: Ефикасността на етеплирсен не е доказана.
Croatian: Ograničenje veličine baze podataka onemogućuje identifikaciju učestalih štetnih događaja (≥10 %), a nepostojanje skupine kontrolirane placebom onemogućuje razlikovanje između štetnih događaja povezanih s dobi populacije i onih povezanih s lijekom.
Bulgarian: Ограничението на размера на базата данни не позволява да се идентифицират честите нежелани събития (≥10%) и липсата на рамо с плацебо компаратор прави невъзможно разграничението между нежеланите събития, свързани с болестта или възрастта на населението, и тези, свързани с лекарството.
Croatian: Kvaliteta lijeka smatra se prihvatljivom kada se primjenjuje u skladu s uvjetima utvrđenima u predloženom sažetku opisa svojstava lijeka.
Bulgarian: Качеството на този лекарствен продукт се счита за приемливо при употреба в съответствие с условията, посочени в предложената кратка характеристика на продукта.
Croatian: Ocjenjivanje sigurnosnog profila lijeka eteplirsen otežana je zbog ograničenja baze podataka o sigurnosti lijeka.
Bulgarian: Оценката на профила на безопасност на етеплирсен е възпрепятствана от ограниченията на базата данни за безопасността.
Croatian: Zaključno, sigurnosni profil lijeka eteplirsen nije podrobno karakteriziran.
Bulgarian: В заключение, профилът на безопасност на етеплирсен не е подробно характеризиран.
Croatian: Naknadno su provedene dulje usporedbe (do četiri godine) s 12 bolesnika koji pate od DMD-a i primaju eteplirsen u odnosu na dvije naknadno definirane, vanjske, nekonkurentne skupine (Italian Telethon DMD Registry i Leuven Neuromuscular Reference Center Registry) u produžetku otvorenog ispitivanja.
Bulgarian: Впоследствие, в отворено разширено проучване са проведени по-дълги сравнения (до 4 години) с 12 пациенти с DMD, лекувани с етеплирсен, спрямо две post-hoc дефинирани външни и неконкурентни кохорти (Italian Telethon DMD Registry и Leuven Neuromuscular Reference Centre Registry).
Croatian: Provedena je usporedba u odnosu na različitu vanjsku i nekonkurentnu skupinu (bolesnici koji pate od DMD-a koji primaju placebo iz ključnog ispitivanja drugog lijeka) za čitavu populaciju i populaciju ograničenu na bolesnike koji pate od DMD-a koji hodaju između 300 i 450 m te su tu uočene slične manjkavosti u pogledu usporednih skupina.
Bulgarian: Представено е сравнение спрямо различна външна и неконкурентна кохорта (пациенти с DMD, приемали плацебо, от основното изпитване на друг лекарствен продукт) както за цялата популация, така и за пациентите с DMD, ходещи пеша между 300 и 450 метра, и подобни недостатъци са установени по отношение на групите за сравнение.
Croatian: Za ovaj zahtjev dostavljeni su klinički podatci iz nasumičnog, dvostruko slijepog, placebom kontroliranog 24-tjednog ispitivanja u fazi II.b (ispitivanje 201) i njegova produžetka otvorenog ispitivanja, ispitivanja 202, na ukupno 12 bolesnika koji pate od DMD-a.
Bulgarian: За това заявление са представени клинични данни от рандомизирано, двойно сляпо, плацебо контролирано 24-седмично фаза IIb проучване (проучване 201) и от неговото отворено разширено проучване 202, при общо 12 пациенти с мускулна дистрофия на Duchenne (DMD).
Croatian: • I dalje nije poznato može li ekspresija vrlo niske razine skraćenog distrofina koja je uočena nakon liječenja lijekom eteplirsen postati klinička korist za bolesnike.
Bulgarian: Не е известно дали експресията на наблюдаваното много ниско количество съкратен дистрофин след лечение с етеплирсен може да доведе до каквато и да е клинична полза за пациентите.
Croatian: Jedan slučaj miokarditisa s netipičnim simptomima utvrđen je u jednog bolesnika koji je primao 30 mg/kg lijeka eteplirsen.
Bulgarian: Един случай на миокардит с атипична проява е идентифициран при един пациент на лечение с етеплирсен 30 mg/kg.
Croatian: CHMP je zaključio da na temelju trenutačno dostupnih podataka nije moguće zaključiti da je omjer koristi i rizika lijeka eteplirsen pozitivan u bolesnika s DMD-om s mutacijama koje mogu dovesti do preskakanja egzona 51 jer:
Bulgarian: СНМР счита, че при наличните понастоящем данни не е възможно да се заключи, че съотношението полза/риск за етеплирсен е положително при пациенти с DMD с мутации, отговорни за прескачане на екзон 51, тъй като:
Croatian: Naglašenije pogoršanje uočeno je u vanjskim kontrolnim skupinama (kako u kontrolnoj skupini u kojoj se preskakao egzon 51, tako i u kontrolnoj skupini s bolesnicima u kojih se preskakao bilo koji egzon) nego u bolesnika liječenih lijekom eteplirsen.
Bulgarian: По-ясно изразено влошаване се наблюдава при външните контролни групи (както при контролната група, податлива на прескачане на екзон 51, така и при групата, включваща пациенти, податливи на прескачане на който и да е екзон), отколкото при лекуваните с етеплирсен пациенти.
Croatian: • S obzirom na ograničeni broj bolesnika izloženih lijeku eteplirsen, sigurnosni profil lijeka i dalje nije podrobno karakteriziran.
Bulgarian: Поради ограничения брой пациенти, изложени на етеплирсен, профилът на безопасност не е подробно характеризиран.
Croatian: Obje skupine (bolesnici liječeni lijekom eteplirsen i neliječene vanjske kontrolne skupine) doživjele su pogoršanje sposobnosti hodanja.
Bulgarian: И при двете групи (пациенти, лекувани с етеплирсен и нелекувани външни контроли) е настъпило намаляване на амбулацията.
Croatian: Trend u korist bolesnika liječenih lijekom eteplirsen (2/12 u bolesnika liječenih lijekom eteplirsen u odnosu na 10/13 u vanjskim kontrolnim skupinama u 4. godini) uočen je u pogledu gubitka sposobnosti hoda, procjene sposobnosti hodanja North Star i sposobnosti ustajanja iz ležećeg položaja.
Bulgarian: Наблюдавана е тенденция, благоприятстваща лечението с етеплирсен при загуба на амбулация (2/12 при пациенти, лекувани с етеплирсен, срещу 10/13 при външни контроли на 4-та година), по отношение на амбулаторната оценка по скалата за оценка на мускулната слабост (North Star Ambulatory Assessment) и способността за изправяне от легнало положение.
Croatian: Dostupni su podatci iz proširenog ispitivanja 202, u kojemu je samo šest bolesnika bilo liječeno lijekom eteplirsen 30 mg/kg, a šest lijekom eteplirsen 50 mg/kg tijekom približno tri dodatne godine.
Bulgarian: Има налични данни от разширеното проучване 202, при което само 6 пациенти са лекувани с етеплирсен 30 mg/kg и 6 - с етеплирсен 50 mg/kg за около 3 допълнителни години.
Croatian: Za jedno od njih, PROMOVI (ispitivanje 301), otvoreno, multicentrično ispitivanje provedeno na bolesnicima koji pate od DMD-a s genetski potvrđenim DMD-om s brisanjem egzona kod kojeg se može preskakati egzon 51, postala je dostupna privremena analiza.
Bulgarian: За едно от тях е направен междинен анализ, PROMOVI (проучване 301), отворено, многоцентрово проучване, проведено при пациенти с DMD с генетично потвърдена DMD с делеции на екзони, податливи на прескачане на екзон 51.
Croatian: Primarnom analizom ovog ključnog ispitivanja omogućena je 24-tjedna usporedba samo četiriju bolesnika koji su primali eteplirsen i bili izloženi predloženoj dozi od 30 mg/kg/tjedno u odnosu na placebo (n=4) te dodatnih četiriju bolesnika izloženih 50 mg/kg/tjedno, pri čemu nije uočena razlika u 6MWD.
Bulgarian: В първичния анализ на това основно изпитване е представено 24-седмично сравнение само при 4 пациенти, лекувани с етеплирсен, изложени на предложената доза от 30 mg/kg/седмица, спрямо плацебо (n=4), и допълнително при 4 пациенти, изложени на 50 mg/kg/седмица, при които не е наблюдавана разлика в 6-минутния тест за ходене (6 minute walk distance, 6MWD).
Croatian: Za potrebe ocjene dugoročne sigurnosti lijeka, podatci o sigurnosti dostupni su samo za mali skup bolesnika (šest koji su uzimali 30 mg/kg lijeka eteplirsen i šest koji su uzimali eteplirsen u dozi od 50 mg/kg).
Bulgarian: За дългосрочната оценка на безопасността са налице данни за безопасността само за малък брой пациенти (6, лекувани с етеплирсен 30 mg/kg и 6 - с 50 mg/kg).
Croatian: Jedini usporedivi podatci dobiveni su u ispitivanju 201 (n=12), u kojemu je četvero nasumično odabranih ispitanika primalo 30 mg/kg, četvero 50 mg/kg, dok je četvero primalo placebo tijekom 24 tjedna.
Bulgarian: Единствените сравнителни данни са от проучване 201 (n=12), при което 4 пациенти са рандомизирани да получават 30 mg/kg, 4 - на 50 mg/kg и 4 - на плацебо в продължение на 24 седмици.