FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: If a double mutation is present on the same chromosome (males and females), that patient is amenable if the double mutation is present in one entry in Table 2 (e.g., D55V/Q57L).
Portuguese: Se estiver presente uma dupla mutação no mesmo cromossoma (homens e mulheres), o doente é suscetível se a dupla mutação estiver presente numa entrada da Tabela 2 (e.g., D55V/Q57L).
English: Each capsule contains migalastat hydrochloride equivalent to 123 mg migalastat - The other ingredients are: Capsule contents: Pregelatinised maize starch and magnesium stearate Capsule shell: Gelatin, titanium dioxide, and indigotine Printing ink: Shellac, black iron oxide, and potassium hydroxide
Portuguese: Cada cápsula contém cloridrato de migalastate equivalente a 123 mg de migalastate - Os outros componentes são: Conteúdo das cápsulas: Amido de milho pré-gelatinizado e estearato de magnésio Invólucro das cápsulas: Gelatina, dióxido de titânio e indigotina Tinta de impressão: Shellac, óxido de ferro negro e hidróxido de potássio
English: In case of meaningful clinical deterioration, further clinical evaluation or discontinuation of treatment with Galafold should be considered.
Portuguese: No caso de uma deterioração clínica significativa, deverá considerar-se uma avaliação clínica mais aprofundada ou a interrupção do tratamento com Galafold.
English: Capsules must be swallowed whole.
Portuguese: As cápsulas devem ser tomadas inteiras.
English: The infertility associated with migalastat treatment was reported at clinically relevant exposures.
Portuguese: A infertilidade associada ao tratamento com migalastate foi notificada para exposições clinicamente relevantes.
English: The nucleotide changes listed represent potential DNA sequence changes that result in the amino acid mutation.
Portuguese: As alterações nos nucleótidos listadas representam as potenciais alterações na sequência de ADN que resultam na mutação de aminoácidos.
English: It is not known whether Galafold is secreted in human milk.
Portuguese: Desconhece-se se Galafold é segregado no leite humano.
English: • Sudden need to defecate
Portuguese: • Necessidade súbita de defecar
English: In the absence of similar findings in females, no findings in the genotoxicity battery or in the carcinogenicity study with Tg.rasH2 mice, and no pre-neoplastic pancreatic findings in the rodents or monkeys, this observation in male rats is not considered related to treatment and its relevance to humans is unknown.
Portuguese: Perante a ausência de achados semelhantes nas fêmeas, a inexistência de achados ao nível da genotoxicidade ou no estudo de carcinogenicidade com ratinhos Tg.rasH2, e a inexistência de achados pré-neoplásicos pancreáticos em roedores ou macacos, considera-se que esta observação nos ratos macho não está relacionada com o tratamento, sendo a sua relevância para o ser humano desconhecida.
English: UNKNOWN in the column of ‘protein sequence change' indicate that the changes to the protein sequence caused by the mutations cannot be readily deduced from the nucleotide changes and need to be experimentally determined.
Portuguese: A indicação DESCONHECIDO na coluna da «alteração na sequência proteica» indica que não é possível deduzir diretamente as alterações na sequência proteica causadas pelas mutações com base nas trocas de nucleótidos, devendo estas ser determinadas experimentalmente.
English: The amino acid mutation (protein sequence change) is most relevant when determining amenability.
Portuguese: A mutação de aminoácidos (alteração na sequência de proteínas) é mais relevante ao determinar a suscetibilidade.
English: Limited data suggest that co-administration of a single dose of Galafold and a standard enzyme replacement therapy infusion results in an increased exposure to agalsidase of up to 5-fold.
Portuguese: Dados limitados sugerem que a coadministração de uma dose única de Galafold e uma infusão de terapia de reposição enzimática padronizada resulta num aumento da exposição à agalsidase de até cinco vezes.
English: Do not eat food at least 2 hours before and 2 hours after taking your medicine.
Portuguese: Não ingira alimentos pelo menos 2 horas antes e 2 horas depois de tomar o seu medicamento.
English: There are limited data from the use of Galafold in pregnant women.
Portuguese: Os dados sobre a utilização de Galafold em mulheres grávidas são limitados.
English: Non-clinical studies suggest no specific hazard for humans on the basis of single-and repeat-dose studies, with the exception of transient and fully reversible infertility in male rats associated with migalastat treatment.
Portuguese: Estudos não clínicos sugerem que não existem perigos específicos para o ser humano com base em estudos de dose única e de doses repetidas, com a exceção da infertilidade transitória e totalmente reversível em ratos macho associada ao tratamento com migalastate.
English: Fabry disease is caused by the lack of or a faulty enzyme called alpha-galactosidase A (α-Gal A).
Portuguese: A doença de Fabry é causada pela ausência ou deficiência de uma enzima denominada alfa-galactosidase A (α-Gal A).
English: A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue Galafold, taking into account the benefit of breast-feeding for the child relative to the benefit of therapy for the mother.
Portuguese: Deve ser tomada uma decisão relativa à interrupção da amamentação ou da terapia com Galafold, tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mãe.
English: Galafold exposure is decreased by approximately 40% when taken with food and therefore food should not be consumed at least 2 hours before and 2 hours after taking Galafold to give a minimum 4 hours fast.
Portuguese: A exposição ao Galafold diminui aproximadamente 40% quando tomado com alimentos, pelo que não deve ingerir alimentos num período de, pelo menos, 2 horas antes e 2 horas após a toma de Galafold para o Galafold ter pelo menos 4 horas de jejum.
English: It is advised to periodically monitor renal function, echocardiographic parameters and biochemical markers (every 6 months) in patients initiated on or switched to Galafold.
Portuguese: É aconselhado monitorizar periodicamente a função renal, os parâmetros ecocardiográficos e os marcadores bioquímicos (a cada 6 meses) em doentes que tenham iniciado ou que tenham mudado para a terapia com Galafold.
English: Migalastat is not a substrate for P-glycoprotein (P-gP) in vitro and it is considered unlikely that migalastat would be subject to drug-drug interactions with cytochrome P450s.
Portuguese: Migalastate não é um substrato da P-glicoproteína (P-gP) in vitro e considera-se improvável que o migalastate seja suscetível de interações medicamentosas com os citocromos P450.
English: Certain GLA mutations can result in the production of abnormally folded and unstable mutant forms of α-Gal A. Migalastat is a pharmacological chaperone that is designed to selectively and reversibly bind with high affinity to the active sites of certain mutant forms of -Gal A, the genotypes of which are referred to as amenable mutations.
Portuguese: Determinadas mutações GLA podem resultar na produção de formas mutantes com enrolamentos anormais e instáveis de α-Gal A. O migalastate é um chaperone farmacológico desenhado para se ligar de forma seletiva e reversível, com elevada afinidade para sítios ativos de determinadas formas mutantes da -Gal A, cujos genótipos são referidos como mutações suscetíveis.
English: In the ERT-experienced trial, an analysis of a composite clinical outcome composed of renal, cardiac, and cerebrovascular events, or death, showed that the frequency of events observed in the Galafold treatment group was 29% compared to 44% in the ERT group over 18 months.
Portuguese: No ensaio com doentes com experiência de TRE, uma análise de um resultado clínico composto constituído por eventos renais, cardíacos e cerebrovasculares ou morte revelou que a frequência dos eventos observada no grupo de tratamento com Galafold foi de 29 % comparado com 44 % no grupo de TRE ao longo de 18 meses.
English: Qualitative reductions in GL-3 levels were observed in multiple renal cell types: podocytes, mesangial cells, and glomerular endothelial cells, respectively, over 12 months of treatment with Galafold.
Portuguese: Foram observadas reduções qualitativas dos níveis de GL-3 em múltiplos tipos de células renais: podócitos, células mesangiais e células endoteliais glomerulares, respetivamente, ao longo de 12 meses de tratamento com Galafold.
English: Transient and fully reversible infertility in male rats was associated with migalastat treatment at all doses assessed.
Portuguese: A infertilidade transitória e totalmente reversível, em ratos macho foi associada ao tratamento com migalastate a todas as doses avaliadas.
English: • are allergic to migalastat or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) Warnings and precautions
Portuguese: • se tem alergia ao migalastate ou a qualquer outro componente deste medicamento (indicados na secção 6).
English: PUSH card back into holder
Portuguese: EMPURRE o cartão de novo para dentro da embalagem
English: Fertility in women It is not yet known if this medicine affects fertility in women.
Portuguese: Fertilidade nas mulheres Ainda não é conhecido se este medicamento afeta a fertilidade nas mulheres.
English: If your condition worsens, your doctor may evaluate you further or may discontinue your treatment with Galafold.
Portuguese: Se o seu estado piorar, o seu médico poderá fazer mais exames ou interromper o tratamento com Galafold.
English: PRESS and hold tab at the left 2.
Portuguese: PRESSIONE e segure a patilha à esquerda 2.
English: The recommended dosage regimen in adults and adolescents 16 years and older is 123 mg migalastat (1 capsule) once every other day at the same time of day.
Portuguese: O regime de dosagem recomendada em adultos e adolescentes a partir dos 16 anos é de 123 mg migalastate (1 cápsula) em dias alternados, à mesma hora do dia.
English: This minimum 4 hours fast around taking your medicine is needed to allow your medicine to be fully absorbed.
Portuguese: Este jejum com o mínimo de 4 horas no período de toma do medicamento irá permitir que o medicamento seja totalmente absorvido.
English: In a rat 104-week carcinogenicity study, there was an increased incidence of pancreatic islet cell adenomas in males at a dose level 19-fold higher than the exposure (AUC) at the clinically efficacious dose.
Portuguese: Num estudo de carcinogenicidade em ratos com uma duração de 104 semanas, observou-se o aumento da incidência de adenomas das células do ilhéu pancreático em machos, a doses 19 vezes mais elevadas que a exposição (AUC) à dose clinicamente eficaz.
English: The first OLE trial (AT1001-041) included patients from Phase 2 and Phase 3 studies and has completed.
Portuguese: O primeiro ensaio OLE (AT1001-041) incluiu doentes dos estudos de Fase 2 e Fase 3 e foi concluído.
English: What you need to know before you take Galafold
Portuguese: O que precisa de saber antes de tomar Galafold
English: All patients received the recommended dosage of 123 mg Galafold every other day.
Portuguese: Todos os doentes receberam a dosagem recomendada de 123 mg de Galafold em dias alternados.
English: Complete reversibility was seen after 4 weeks off-dose.
Portuguese: A reversão completa foi observada após quatro semanas sem administração da substância.
English: Alternate daily between taking the capsule on odd numbered days and punching out the perforated white circles on even numbered days, up to and including day 28.
Portuguese: Alterne diariamente entre a toma de uma cápsula nos dias ímpares e furar os círculos brancos perfurados nos dias pares, até ao dia 28 inclusive.
English: No clinically significant differences were observed during the initial 6-month placebo-controlled period.
Portuguese: Não foram observadas diferenças clinicamente significativas durante o período inicial de 6 meses controlado por placebo.
English: The effects of Galafold on fertility in humans have not been studied.
Portuguese: Os efeitos de Galafold sobre a fertilidade em seres humanos não foi estudada.
English: In rabbits, developmental toxicity was observed only at maternally toxic doses (see section 5.3).
Portuguese: Em coelhos, a toxicidade durante o desenvolvimento foi observada apenas em doses com toxicidade materna (ver secção 5.3).
English: Approximately 5% of the total sample radioactivity was unassigned components.
Portuguese: Aproximadamente 5 % da radiotividade total da amostra foi em componentes não atribuídos.
English: Migalastat administered with a high-fat meal, or 1 hour before a high-fat or light meal, or 1 hour after a light meal, resulted in significant reductions of 37% to 42% in mean total migalastat exposure (AUC0-∞) and reductions of 15% to 40% in mean peak migalastat exposure (Cmax) compared with the fasting state.
Portuguese: O migalastate administrado juntamente com uma refeição com elevado teor de gordura, ou 1 hora antes de uma refeição pesada ou ligeira, ou 1 hora após uma refeição ligeira, resultou em reduções significativas, de 37 % a 42 %, na exposição média total ao migalastate (AUC0-∞) e a diminuições de 15 % a 40 % na exposição média máxima ao migalastate (Cmax) em comparação com o estado de jejum.
English: Do not cut, crush, or chew the capsule.
Portuguese: Não corte, esmague ou mastigue a cápsula.
English: Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars.
Portuguese: Achados semelhantes foram observados em contexto pré-clínico no seguimento de tratamentos com outros iminoaçúcares.
English: Following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat hydrochloride), no trends were found for clearance, CL/F).
Portuguese: No seguimento de doses orais únicas crescentes (25-675 mg de cloridrato de migalastate), não se observaram tendências na clearance (CL/F).
English: It is not yet known whether this medicine passes into breast milk.
Portuguese: Ainda não é conhecido se este medicamento passa para o leite materno.
English: Accordingly, a risk of migalastat exposure to the breast-feeding infant cannot be excluded.
Portuguese: Assim, não é possível excluir o risco de exposição do bebé amamentado ao migalastate.
English: Composite Clinical Outcomes
Portuguese: Resultados clínicos compostos
English: Your doctor will decide whether you need to stop breast-feeding or temporarily stop your medicine.
Portuguese: O seu médico irá decidir se deve parar de amamentar ou interromper temporariamente o tratamento com o medicamento.
English: If a dose is missed entirely for the day, the patient should take the missed dose of Galafold only if it is within 12 hours of the normal time the dose is taken.
Portuguese: No caso de falhar uma dose completamente num dia, o doente só deverá tomar a dose falhada de Galafold no período de 12 horas a partir da hora normal em que a dose é tomada.
English: Migalastat binding stabilizes these mutant forms of -Gal A in the endoplasmic reticulum and facilitates their proper trafficking to lysosomes.
Portuguese: A ligação do migalastate estabiliza estas formas mutantes da -Gal A no retículo endoplasmático e facilita o seu transporte adequado para os lisossomas.
English: Do not use this medicine after the expiry date, which is stated on the carton and blister after EXP.
Portuguese: Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso na embalagem exterior e no blister, após VAL.
English: Treatment with Galafold in Phase 2 pharmacodynamic trials generally resulted in increases in endogenous α-Gal A activity in WBCs, as well as in skin and kidney for the majority of patients.
Portuguese: O tratamento com Galafold em ensaios de farmacodinâmica de Fase 2 resultaram geralmente em aumentos da atividade da α-Gal A endógena em leucócitos, bem como na pele e nos rins da maioria dos doentes.
English: In the rabbit embryo-foetal toxicity study, findings including embryo-foetal death, a reduction in mean foetal weight, retarded ossification, and slightly increased incidences of minor skeletal abnormalities were observed only at doses associated with maternal toxicity.
Portuguese: No estudo de toxicidade embriofetal em coelhos, as observações incluíram morte embriofetal, diminuição do peso médio do feto, ossificação retardada e um ligeiro aumento na incidência de anomalias esqueléticas menores, apenas em doses associadas a toxicidade materna.
English: Then, punch out the left-most capsule labelled Day 1.
Portuguese: Em seguida, abra o compartimento da cápsula mais à esquerda com a indicação Dia 1.
English: In healthy volunteers, the volume of distribution (Vz/F) of migalastat following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat HCl) ranged from 77 to 133 L, indicating it is well distributed into tissues and greater than total body water (42 litres).
Portuguese: Em voluntários saudáveis, o volume da distribuição (Vz/F) do migalastate após doses orais únicas crescentes (25-675 mg migalastate HCl) variaram de 77 a 133 L, indicando que a substância é bem distribuída nos tecidos e superior à água total no corpo (42 litros).
English: This enzyme defect leads to abnormal deposits of a fatty substance known as globotriaosylceramide (GL-3) in kidneys, heart, and other organs, leading to the symptoms of Fabry disease.
Portuguese: Esta deficiência na enzima conduz a depósitos anormais de uma substância gorda conhecida como globotriaosilceramida (GL-3) nos rins, coração e outros órgãos, que provocam os sintomas da doença de Fabry.
English: Elderly population No dosage adjustment is required based on age (see section 5.2).
Portuguese: Idosos Não é necessário um ajuste da dosagem com base na idade (ver secção 5.2).
English: Do not take Galafold if you:
Portuguese: Não tome Galafold:
English: How to store Galafold 6.
Portuguese: Como conservar Galafold 6.
English: UNKNOWN IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T UNKNOWN
Portuguese: DESCONHECIDO IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T DESCONHECIDO
English: UNKNOWN (delExon3_3'UTR?)
Portuguese: DESCONHECIDO (delExon3_3'UTR?)
English: Based upon in vitro data, migalastat is not an inducer of CYP1A2, 2B6, or 3A4.
Portuguese: Com base em dados in vitro, migalastate não é um indutor de CYP1A2, 2B6, ou 3A4.
English: What Galafold contains - The active substance is migalastat.
Portuguese: Qual a composição de Galafold - A substância ativa é o migalastate.
English: Plasma migalastat exposure (AUC0-∞) and Cmax demonstrated dose-proportional increases at migalastat hydrochloride oral doses from 50 mg to 1,250 mg.
Portuguese: A exposição plasmática ao migalastate (AUC0-∞) e Cmax demonstrou aumentos proporcionais à dose para doses orais de cloridrato de migalastate de 50 mg a 1250 mg.
English: c.369+3_639+954del3129insT UNKNOWN (del Exon3 and 4?)
Portuguese: c.369+3_639+954del3129insT DESCONHECIDO (del Exon3 and 4?)
English: Galafold should not be taken on 2 consecutive days.
Portuguese: Galafold não deve ser tomado em dois dias consecutivos.
English: During the open-label extension, statistically significant (p<0.05) improvements from baseline were observed in the diarrhoea and indigestion domains, with a trend of improvement in the constipation domain.
Portuguese: Durante a extensão de rótulo aberto, foram observadas melhorias estatisticamente significativas (p<0,05) em relação à linha de base nos campos da diarreia e indigestão, com uma tendência de melhoria no campo da obstipação.
English: The absolute bioavailability (AUC) for a single oral 150 mg migalastat hydrochloride dose or a single 2-hour 150 mg intravenous infusion was approximately 75%.
Portuguese: A biodisponibilidade absoluta (AUC) de uma dose única oral de 150 mg de cloridrato de migalastate ou de uma infusão intravenosa única de 2 horas de 150 mg foi de aproximadamente 75 %.
English: During the first period (18-months) ERT-experienced patients were randomised to switch from ERT to Galafold or continue with ERT.
Portuguese: Durante o primeiro período (18 meses), os doentes com experiência de TRE foram aleatorizados para passar de TRE para Galafold ou para permanecer com a TRE.
English: Furthermore, migalastat is not an inhibitor or a substrate of CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, or 3A4/5.
Portuguese: Além disso, migalastate não é um inibidor nem substrato de CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 ou 3A4/5.
English: Reduced -Gal A activity is, therefore, associated with the progressive accumulation of substrate in vulnerable organs and tissues, which leads to the morbidity and mortality associated with Fabry disease.
Portuguese: -Gal A está, por conseguinte, associada à acumulação progressiva do substrato em órgãos e tecidos vulneráveis, conduzindo à morbilidade e mortalidade associadas à doença de Fabry.
English: Following a single oral dose of 150 mg migalastat hydrochloride solution, the time to peak plasma concentration was approximately 3 hours.
Portuguese: Após uma dose única oral de 150 mg de solução de cloridrato de migalastate, o tempo até à concentração máxima no plasma foi de aproximadamente 3 horas.
English: Migalastat did not affect fertility in female rats.
Portuguese: O migalastate não afetou a fertilidade de ratos fêmea.
English: Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy.
Portuguese: Galafold não se destina à utilização concomitante com terapia de reposição enzimática.
English: Pack size of 14 capsules.
Portuguese: Tamanho da embalagem: 14 cápsulas.
English: c.207_369+651del814ins231 UNKNOWN (del Exon2?)
Portuguese: c.207_369+651del814ins231 DESCONHECIDO (del Exon2?)
English: No clinically significant differences in LVMi were observed during the initial 6-month placebo-controlled period.
Portuguese: Não foram observadas diferenças clinicamente significativas no iMVE durante o período inicial de 6 meses controlado por placebo.
English: UNKNOWN (Exon2_4dup?)
Portuguese: DESCONHECIDO (Exon2_4dup?)
English: Instructions to open
Portuguese: Instruções de abertura
English: In patients with amenable mutations, GL-3 levels tended to decrease in urine and in kidney interstitial capillaries.
Portuguese: Em doentes com mutações suscetíveis, verificou-se a tendência de diminuição dos níveis de GL-3 na urina e nos capilares intersticiais do rim.
English: The mean extent of exposure to the marketed dose of Galafold 123 mg QOD in patients completing study AT1001-041 was 3.57 (±1.23) years (n=85).
Portuguese: A extensão média de exposição à dose comercializada de Galafold 123 mg em dias alternados em doentes a concluir o estudo AT1001-041 foi 3,57 (±1,23) anos (n=85).
English: Migalastat is not a substrate for MDR1 or BCRP, nor is it an inhibitor of BCRP, MDR1, or BSEP human efflux transporters.
Portuguese: Migalastate não é um substrato de MDR1 ou BCRP, nem inibidor dos transportadores de efluxo humanos BCRP, MDR1 ou BSEP.
English: This is a common spontaneous tumour in ad libitum-fed male rats.
Portuguese: Este é um tumor espontâneo comum em ratos macho alimentados ad libitum.
English: Do not take Galafold on two consecutive days.
Portuguese: Não tome Galafold em dias consecutivos.
English: What Galafold looks like and contents of the pack Opaque, blue, and white hard capsules, marked with “A1001” in black ink, containing white to pale brown powder.
Portuguese: Qual o aspeto de Galafold e conteúdo da embalagem Cápsulas duras opacas, azuis e brancas, com a indicação “A1001” impressa a preto, contendo um pó branco a castanho claro.
English: It is not yet known if this medicine affects fertility in men.
Portuguese: Ainda não é conhecido se este medicamento afeta a fertilidade nos homens.
English: Table 3: Mutations not amenable to Galafold (migalastat)
Portuguese: Tabela 3: Mutações não suscetíveis ao Galafold (migalastate)
English: The GLA mutations amenable and not amenable to treatment with Galafold are listed in Table 2 and Table 3 respectively below.
Portuguese: As mutações GLA suscetíveis e não suscetíveis ao tratamento com Galafold estão listadas na Tabela 2 e na Tabela 3, respetivamente, infra.
English: Pharmacotherapeutic group: Various alimentary tract and metabolism products ATC code: A16AX14
Portuguese: Grupo farmacoterapêutico: {Fármacos que atuam no trato digestivo e metabolismo}, código ATC: {A16AX14