FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The application was withdrawn after the CHMP had evaluated the documentation provided by the company and formulated lists of questions.
Finnish: Hakemus peruutettiin sen jälkeen, kun lääkevalmistekomitea oli arvioinut yhtiön toimittamat asiakirjat ja laatinut luettelon kysymyksistä.
English: If you are in a compassionate use programme and need more information about your treatment, contact the doctor who is giving it to you.
Finnish: Jos olet mukana kliinisessä tutkimuksessa tai erityiskäyttöohjelmassa ja tarvitset lisätietoa hoidostasi, ota yhteyttä hoitavaan lääkäriin.
English: The company had not responded to the last round of questions at the time of the withdrawal.
Finnish: Yhtiö ei ollut vastannut viimeisiin kysymyksiin, kun hakemus peruutettiin.
English: Finally, the CHMP had questions about the high levels of a substance in Prohippur (butylated methacrylate copolymer), the method of administration and quality control of the medicine in general.
Finnish: Lisäksi lääkevalmistekomitealla oli kysymyksiä erään aineen (butyloitu metakrylaattikopolymeeri) suurista määristä Prohippurissa, antotavasta ja lääkkeen laadunvalvonnasta yleensä.
English: Prohippur was designated an ‘orphan medicine' (a medicine to be used in rare diseases) for non-ketotic hyperglycinaemia on 11 September 2002 and for urea cycle disorders on 14 July 2016, 29 August 2016 and 18 November 2016.
Finnish: Prohippur nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytettävä lääke) 11. syyskuuta 2002 ei-ketoottisen hyperglysinemian hoitoa varten ja 14. heinäkuuta 2016, 29. elokuuta 2016 ja 18. marraskuuta 2016 ureakiertotauteja varten.
English: Therefore, at the time of the withdrawal, the CHMP was of the opinion that the benefits of Prohippur did not outweigh its risks.
Finnish: Siksi lääkevalmistekomitea katsoi hakemuksen peruuttamisen ajankohtana, ettei Prohippurista saatava hyöty ole sen riskejä suurempi.
English: Prohippur also helps remove excess nitrogen from the body, thereby lowering levels of ammonia.
Finnish: Prohippur auttaa myös poistamaan liiallista typpeä elimistöstä, mikä siten vähentää ammoniakkipitoisuuksia.
English: Withdrawal of the marketing authorisation application for Prohippur (sodium benzoate) EMA/258015/2018
Finnish: Prohippuria (natriumbentsoaatti) koskevan myyntilupahakemuksen peruuttaminen EMA/258015/2018
English: The company informed the CHMP that there are no ongoing clinical trials with Prohippur and that a compassionate use programme approved in France will continue as planned.
Finnish: Yhtiö ilmoitti lääkevalmistekomitealle, ettei meneillään ole Prohippurilla tehtäviä kliinisiä tutkimuksia ja että Ranskassa hyväksyttyä erityiskäyttöohjelmaa jatketaan suunnitellusti.
English: The active substance in Prohippur, sodium benzoate, helps reduce harmful levels of glycine by attaching to glycine and forming a substance that is more easily removed by the kidneys.
Finnish: Prohippurin vaikuttava aine natriumbentsoaatti auttaa vähentämään haitallisia glysiinipitoisuuksia kiinnittymällä glysiiniin ja muodostamalla ainetta, joka poistuu helpommin munuaisten kautta.
English: Withdrawal of the marketing authorisation application for Prohippur (sodium benzoate)
Finnish: Prohippuria (natriumbentsoaatti) koskevan myyntilupahakemuksen peruuttaminen
English: Furthermore, as Prohippur was not used in clinical trials, the company should have provided data to show that Prohippur granules worked in the same way as the sodium benzoate used in the published studies.
Finnish: Koska Prohippuria ei ollut käytetty kliinisissä tutkimuksissa, yhtiön olisi myös pitänyt toimittaa näyttöä siitä, että Prohippurrakeet tehoavat samalla tavoin kuin julkaistuissa tutkimuksissa käytetty natriumbentsoaatti.
English: On 3 April 2018, Lucane Pharma officially notified the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) that it wished to withdraw its application for a marketing authorisation for Prohippur, for the treatment of non-ketotic hyperglycinaemia and urea cycle disorders.
Finnish: Lucane Pharma ilmoitti 3. huhtikuuta 2018 virallisesti lääkevalmistekomitealle (CHMP) haluavansa peruuttaa ei-ketoottisen hyperglysinemian ja ureakiertotautien hoitoon tarkoitettua Prohippurlääkevalmistetta koskevan myyntilupahakemuksensa.
English: • non-ketotic hyperglycinaemia, where abnormally high levels of the amino acid glycine occur in the blood.
Finnish: • ei-ketoottinen hyperglysinemia, jossa aminohappo glysiinin pitoisuus veressä on poikkeavan suuri
English: Prohippur is a medicine containing the active substance sodium benzoate.
Finnish: Prohippur on lääkevalmiste, jonka vaikuttava aine on natriumbentsoaatti.
English: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom27 April 2018 EMA/258015/2018 EMEA/H/C/004150
Finnish: huhtikuuta 2018 EMA/258015/2018 EMEA/H/C/004150
English: The company presented data from published studies on the use of sodium benzoate in patients with non-ketotic hyperglycinaemia and urea cycle disorders.
Finnish: Yhtiö esitti tiedot julkaistuista tutkimuksista, jotka koskivat natriumbentsoaatin käyttöä ei-ketoottista hyperglysinemiaa ja ureakiertotauteja sairastavien potilaiden hoidossa.
English: • urea cycle disorders, a group of conditions where abnormally high levels of nitrogen occur in the body in the form of ammonia.
Finnish: • ureakiertotaudit eli ryhmä sairauksia, joissa elimistössä esiintyy poikkeavan suuria typpipitoisuuksia ammoniakin muodossa.
English: The CHMP noted that the published studies submitted by the company did not provide enough evidence of the effectiveness and safety of sodium benzoate in the various disorders.
Finnish: Lääkevalmistekomitea katsoi, että yhtiön toimittamat julkaistut tutkimukset olivat riittämättömiä osoittamaan natriumbentsoaatin tehon ja turvallisuuden erilaisten tautien hoidossa.
English: What was Prohippur expected to be used for?
Finnish: Mihin Prohippur-valmistetta oli tarkoitus käyttää?
English: How does Prohippur work?
Finnish: Miten Prohippur vaikuttaa?
English: At the time of the withdrawal, the CHMP had some concerns.
Finnish: Lääkevalmistekomitealla oli joitakin huolenaiheita, kun hakemus peruutettiin.
English: It was to be available as granules.
Finnish: Lääkevalmistetta oli tarkoitus saada rakeina.
English: 5 years.
Finnish: 5 vuotta.
English: Date of first authorisation: 20 November 2002 Date of latest renewal: 20 November 2012
Finnish: Myyntiluvan myöntämisen päivämäärä: 20. marraskuuta 2002 Viimeisimmän uudistamisen päivämäärä: 20. marraskuuta 2012
English: GENERAL CLASSIFICATION FOR SUPPLY 15.
Finnish: YLEINEN TOIMITTAMISLUOKITTELU 15.
English: Zavesca can be taken with or without food.
Finnish: Zavesca voidaan ottaa ruoan kanssa tai ilman ruokaa.
English: INSTRUCTIONS ON USE 16.
Finnish: KÄYTTÖOHJEET 16.
English: What Zavesca is and what it is used for
Finnish: Mitä Zavesca on ja mihin sitä käytetään
English: If you take more Zavesca than you should
Finnish: Jos otat enemmän Zavescaa kuin sinun pitäisi
English: Do not store above 30 °C.
Finnish: Säilytä alle 30 °C.
English: There are also links to other websites about rare diseases and treatments.
Finnish: Siellä on myös linkkejä muille harvinaisten sairauksien ja harvinaislääkkeiden www-sivuille.
English: Weight loss has been reported in 55% of patients.
Finnish: Painonlaskua on raportoitu esiintyneen noin 55 prosentilla potilaista.
English: Most serious side effects:
Finnish: Vakavimmat haittavaikutukset:
English: OTHER SPECIAL WARNING(S), IF NECESSARY EXPIRY DATE
Finnish: MUU ERITYISVAROITUS (MUUT ERITYISVAROITUKSET), JOS TARPEEN VIIMEINEN KÄYTTÖPÄIVÄMÄÄRÄ
English: They may lower the amount of Zavesca in your body.
Finnish: Ne saattavat vähentää Zavescan määrää elimistössäsi.
English: You should not take Zavesca if you are pregnant or thinking of becoming pregnant.
Finnish: Älä ota Zavescaa, jos olet raskaana tai suunnittelet raskautta.
English: What Zavesca is and what it is used for What you need to know before you take Zavesca How to take Zavesca
Finnish: Mitä Zavesca on ja mihin sitä käytetään Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin otat Zavescaa Miten Zavescaa otetaan
English: It allows continued monitoring of the benefit/risk balance of the medicinal product.
Finnish: Se mahdollistaa lääkevalmisteen hyöty-haitta -tasapainon jatkuvan arvioinnin.
English: This leaflet was last revised in:
Finnish: Tämä pakkausseloste on tarkistettu viimeksi:
English: Contents of the pack and other information What Zavesca contains
Finnish: Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa Mitä Zavesca sisältää
English: - if you are allergic to miglustat or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6)
Finnish: - jos olet allerginen miglustaatille tai tämän lääkkeen jollekin muulle aineelle (lueteltu kohdassa 6).
English: Tell your doctor or pharmacist if you are taking, have recently taken, or might take any other medicines
Finnish: Kerro lääkärille tai apteekkihenkilökunnalle, jos parhaillaan otat tai olet äskettäin ottanut tai saatat joutua ottamaan muita lääkkeitä.
English: Management In case of overdose general medical care is recommended.
Finnish: Hoito Yliannostapauksissa suositellaan yleisluonteista lääkärinhoitoa.
English: What you need to know before you take Zavesca Do not take Zavesca
Finnish: Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin otat Zavescaa Älä käytä Zavescaa
English: Weight loss, decreased appetite
Finnish: Painonlasku, vähentynyt ruokahalu
English: Tell your doctor if you are taking medicines containing imiglucerase, which are sometimes used at the same time as Zavesca.
Finnish: Kerro lääkärille, jos käytät jotakin imigluseraasia sisältävää lääkevalmistetta, joita käytetään toisinaan samanaikaisesti Zavescan kanssa.
English: Other medicines and Zavesca
Finnish: Muut lääkevalmisteet ja Zavesca
English: Capsule, hard 84 capsules
Finnish: Kapseli, kova 84 kapselia
English: If you do lose some weight when you start treatment with Zavesca don't worry.
Finnish: Jos painosi laskee, kun aloitat Zavesca-hoidon, sinun ei tarvitse huolestua siitä.
English: Don't stop taking Zavesca without talking to your doctor.
Finnish: Älä lopeta Zavesca-kapseleiden käyttöä kysymättä ensin lääkäriltäsi.
English: 79639 Grenzach-Wyhlen Germany
Finnish: 79639 Grenzach-Wyhlen Saksa
English: If you forget to take Zavesca
Finnish: Jos unohdat ottaa Zavescaa
English: The tests will help the doctor decide whether these effects are due to your disease or other existing conditions, or due to side effects of Zavesca (see section 4 for further details).
Finnish: Tutkimusten avulla lääkäri voi selvittää, johtuvatko nämä vaikutukset sairaudestasi, jostakin muusta tilasta vai ovatko ne Zavescan haittavaikutuksia (lisätietoja on kohdassa 4).
English: He or she may reduce the dose of Zavesca or recommend other medicines to help control side effects.
Finnish: Hän voi pienentää Zavesca-annostustasi tai suositella muita lääkkeitä haittavaikutusten lieventämiseksi.
English: - if you suffer from liver disease
Finnish: - jos sinulla on maksasairaus.
English: Zavesca has been used in clinical trials at doses ten times higher than the recommended dose: this caused decreases in white blood cells and other side effects similar to those described in section 4.
Finnish: Zavescaa on käytetty kliinisissä tutkimuksissa annoksina, jotka ovat kymmenen kertaa suurempia kuin suositusannos: seurauksena oli valkoisten verisolujen määrän pieneneminen ja muita haittavaikutuksia, jotka olivat samankaltaisia kuin kohdassa 4 kuvatut vaikutukset.
English: Your doctor may reduce your dose, e.g., to one capsule (100 mg) once or twice a day, if you suffer from diarrhoea when taking Zavesca (see section 4).
Finnish: Lääkärisi voi pienentää annostasi, esim. yhteen kapseliin (100 mg) kerran tai pari kertaa vuorokaudessa, jos sinulla on ripulia ja käytät Zavescaa (ks. kohta 4).
English: Among the 41 patients enrolled in the trial 14 patients were treated with Zavesca for more than 3 years.
Finnish: Näistä yhteensä 41 potilaasta kaikkiaan 14 potilasta sai Zavesca-hoitoa yli 3 vuotta.
English: In addition 12 paediatric patients were enrolled in an uncontrolled substudy for an overall average duration of 3.1 years and up to 4.4 years.
Finnish: Lisäksi 12 pediatrista potilasta otettiin mukaan kontrolloimattomaan osatutkimukseen, jonka keskimääräinen kesto oli 3,1 vuotta ja pisimmillään 4,4 vuotta.
English: Detailed information on this medicinal product is available on the website of the European Medicines Agency http://www.ema.europa.eu.
Finnish: Lisätietoa tästä lääkevalmisteesta on saatavilla Euroopan lääkeviraston verkkosivuilta http://www.ema.europa.eu/.
English: The most common serious adverse reaction reported with Zavesca treatment in clinical studies was peripheral neuropathy (see section 4.4).
Finnish: Tavallisin vakava haittatapahtuma, jota raportoitiin esiintyneen Zavescalla hoidetuilla potilailla kliinisissä lääketutkimuksissa, oli perifeerinen neuropatia (ks. kohta 4.4).
English: This study also indicated that Zavesca has no or limited effect on the pharmacokinetics of imiglucerase.
Finnish: Tämä tutkimus osoittaa myös, että Zavesca ei vaikuta imigluseraasin farmakokinetiikkaan tai vaikuttaa siihen vain vähän.
English: Your doctor will perform the following tests before treatment and during treatment with Zavesca: - an examination to check the nerves in your arms and legs - measurement of vitamin B12 levels - monitoring growth if you are a child or adolescent with Niemann-Pick type C disease - monitoring of blood platelet counts
Finnish: Lääkärisi tekee sinulle seuraavat tutkimukset ennen Zavesca-hoidon aloittamista ja hoidon aikana: - käsien ja jalkojen hermojen tutkimus - B12-vitamiiniarvojen mittaus - seuraa kasvuasi, jos olet lapsi tai nuori ja sairastat Niemann-Pickin tyypin C tautia - seuraa veresi verihiutalepitoisuutta
English: At present, there is insufficient clinical experience in these patients to provide dosing recommendations.
Finnish: Tällä hetkellä Zavescan käytöstä näiden potilaiden hoidossa ei ole riittävästi kliinistä kokemusta, eikä annostussuosituksia voida siksi antaa.
English: Data to support safety and efficacy of Zavesca in Niemann-Pick type C disease come from a prospective open-label clinical trial and a retrospective survey.
Finnish: Tiedot, joihin Zavesca-valmisteen teho ja turvallisuus perustuvat hoidettaessa Niemann-Pickin tyypin C tautia, ovat peräisin prospektiivisesta, avoimesta kliinisestä lääketutkimuksesta sekä retrospektiivisesta katsauksesta.
English: If you have diarrhoea, your doctor may ask you to change your diet to reduce your lactose and carbohydrate intake such as sucrose (cane sugar), or not to take Zavesca together with food, or to temporarily reduce your dose.
Finnish: Jos sinulla on ripuli, lääkärisi voi pyytää sinua muuttamaan ruokavaliotasi siten, että saat vähemmän laktoosia ja muita hiilihydraatteja, kuten sakkaroosia (ruokosokeria eli tavallista sokeria) tai hän voi pyytää sinua ottamaan Zavescaa muulloin kuin aterian yhteydessä tai pienentämään annostasi väliaikaisesti.
English: Your doctor will perform some tests before and during treatment with Zavesca to assess this (see section 2).
Finnish: Tilannetta arvioidaan muutamien testien avulla ennen Zavesca-hoitoa ja sen aikana (ks. kohta 2).
English: Zavesca may make you feel dizzy.
Finnish: Zavesca voi aiheuttaa huimausta.
English: An open-label, non comparative, 2-year study enrolled 42 patients with type 1 Gaucher disease, who had received a minimum of 3 years of ERT and who fulfilled criteria of stable disease for at least 2 years.
Finnish: Avoimessa, ei-vertailevassa, kaksi vuotta kestäneessä tutkimuksessa oli 42 tyyppi 1 Gaucher'n tautia sairastavaa potilasta, joita oli hoidettu ainakin 3 vuotta entsyymikorvaushoidolla ja jotka olivat täyttäneet stabiilin taudin kriteerit ainakin kahden vuoden ajan.
English: Package leaflet: Information for the user Zavesca 100 mg capsules
Finnish: Pakkausseloste: Tietoa käyttäjälle Zavesca 100 mg kapseli miglustaatti
English: Zavesca has negligible influence on the ability to drive and use machines.
Finnish: Zavesca-valmisteella ei ole haitallista vaikutusta ajokykyyn ja koneiden käyttökykyyn.
English: Sodium starch glycollate, Povidone (K30), Magnesium stearate.
Finnish: Natriumtärkkelysglykolaatti, Povidoni (K30), Magnesiumstearaatti.
English: Zavesca should not be taken during breast-feeding.
Finnish: Zavescaa ei saa ottaa imetyksen aikana.
English: Zavesca contains the active substance miglustat which belongs to a group of medicines that affect metabolism.
Finnish: Zavescan vaikuttava aine, miglustaatti, kuuluu ryhmään lääkkeitä, jotka vaikuttavat aineenvaihduntaan.
English: It is not known if miglustat is secreted in breast milk.
Finnish: Ei tiedetä, erittyykö miglustaatti äidinmaitoon.
English: Small mean reductions in haemoglobin [0.95 g/dL (95% CI: -1.38, -0.53)] and platelet count [-44.1 × 109/L (95% CI: -57.6, -30.7)] were observed between baseline and end of study.
Finnish: Tutkimuksen lähtövaiheen ja loppuajankohdan välillä havaittiin vähäinen hemoglobiiniarvon [0,95 g/dl (95 % CI: -1,38, -0,53)] ja verihiutalemäärään pieneneminen [-44,1 × 109/l (95 % CI: -57,6, -30,7)].
English: There are no pharmacokinetic data available in patients with liver impairment or in the elderly (> 70 years).
Finnish: Farmakokineettisiä tietoja ei ole maksan vajaatoimintaa sairastavien eikä vanhusten (yli 70-vuotiaiden) osalta.
English: Growth should be monitored in paediatric and adolescent patients during treatment with Zavesca; the benefit/risk balance should be re-assessed on an individual basis for continuation of therapy.
Finnish: Zavesca-hoidon aikana on lasten ja nuorten potilaiden pituuskasvua seurattava, ja hyödyn ja haitan välinen tasapaino on arvioitava yksilöllisesti harkittaessa hoidon jatkamista.
English: Marketing Authorisation Holder:
Finnish: Myyntiluvan haltija:
English: In clinical practice, miglustat-induced gastrointestinal events have been observed to respond to individualised diet modification (for example reduction of sucrose, lactose and other carbohydrate intake), to taking Zavesca between meals, and/or to anti-diarrhoeal medicinal products such as loperamide.
Finnish: Miglustaatin aiheuttamien ruoansulatuskanavan haittatapahtumien on kliinisissä tilanteissa todettu reagoivan yksilölliseen ruokavalion muutokseen (esim. sakkaroosin, laktoosin ja muiden hiilihydraattien vähentämiseen), Zavescan ottamiseen aterioiden välillä ja/tai ripulilääkevalmisteisiin, kuten loperamidiin.
English: Limited data suggest that co-administration of Zavesca and enzyme replacement with imiglucerase in patients with type 1 Gaucher disease may result in decreased exposure to miglustat (approximate reductions of 22% in Cmax and 14% in AUC were observed in a small parallel-group study).
Finnish: Vähäiset tiedot viittaavat siihen, että Zavescan ja imigluseraasi-entsyymikorvaushoidon samanaikainen käyttö tyypin 1 Gaucher'n tautia sairastaville potilaille voi johtaa pienempään altistukseen miglustaatille (pienessä rinnakkaisryhmätutkimuksessa havaittiin, että Cmax-arvo pieneni noin 22 % ja AUC-arvo pieneni 14 %).
English: Capsule, hard White capsules with “OGT 918” printed in black on the cap and “100” printed in black on the body.
Finnish: Kapselit ovat valkoisia ja niiden yläosassa on mustalla merkintä "OGT 918" ja alaosassa mustalla merkintä "100".
English: Overall the data show that treatment with Zavesca can reduce the progression of clinically relevant neurological symptoms in patients with Niemann-Pick type C disease.
Finnish: Kaiken kaikkiaan tutkimustulokset osoittavat, että hoito Zavesca-valmisteella voi hidastaa NiemannPickin tyypin C tautia sairastavien potilaiden kliinisesti merkityksellisten neurologisten oireiden etenemistä.
English: Medicinal product subject to restricted medical prescription (see Annex I: Summary of Product Characteristics, section 4.2)
Finnish: Reseptilääke, jonka määräämiseen liittyy rajoitus (ks. liite I: valmisteyhteenvedon kohta 4.2).
English: Use of Zavesca in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/min/1.73 m2) is not recommended.
Finnish: Zavescaa ei suositella annettavaksi potilaille, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min/1,73 m2).
English: The reason for these tests is that some patients have had tingling or numbness in the hands and feet, or a decrease in body weight, while taking Zavesca.
Finnish: Nämä tutkimukset tehdään siksi, että joillakin potilailla on esiintynyt Zavesca-hoidon aikana käsien ja jalkojen puutumista tai pistelyä tai painon laskua.
English: This can result in liver and spleen enlargement, changes in the blood, and bone disease.
Finnish: Tästä voi seurata maksan ja pernan laajentumista, verimuutoksia ja luusairauksia.
English: Zavesca has been studied in indications where certain events reported as adverse reactions, such as neurological and neuropsychological symptoms/signs, cognitive dysfunction and thrombocytopenia could also be due to the underlying conditions.
Finnish: Zavesca-valmistetta on tutkittu myös sellaisissa käyttöaiheissa, joissa tietyt haittavaikutuksina raportoidut tapahtumat, esim. neurologiset ja neuropsykologiset oireet/löydökset, älyllisten toimintojen häiriöt sekä trombosytopenia, ovat voineet liittyä hoidettavaan tilaan.
English: Thrombocytopenia Metabolism and nutrition disorders Very common
Finnish: Trombosytopenia Aineenvaihdunta ja ravitsemus Hyvin yleinen
English: The benefit to the patient of treatment with Zavesca should be evaluated on a regular basis (see section
Finnish: Potilaan Zavesca-hoidosta saama hyöty on arvioitava säännöllisesti (ks. kohta 4.4).
English: Sometimes your doctor will need to reduce the dose or stop Zavesca treatment to stop the tremor.
Finnish: Joissakin tapauksissa voi olla tarpeen pienentää annosta tai lopettaa Zavesca-hoito, jotta vapina loppuu.
English: Approximately 37% of patients in clinical trials in type 1 Gaucher disease, and 58% of patients in a clinical trial in Niemann-Pick type C disease reported tremor on treatment.
Finnish: Kliinisissä tutkimuksissa noin 37 prosenttia tyypin 1 Gaucher'n tautia sairastavista potilaista ja 58 prosenttia Niemann-Pickin tyypin C sairastavista potilaista on ilmoittanut vapinaa hoidon aikana.
English: Male patients should maintain reliable contraceptive methods while taking Zavesca (see sections 4.4 and 5.3).
Finnish: Miespotilaiden on käytettävä luotettavaa ehkäisymenetelmää Zavesca-hoidon aikana (ks. kohdat 4.4 ja 5.3).
English: In some patients there were reductions in platelet count and increases in chitotriosidase activity indicating that Zavesca monotherapy may not maintain the same control of disease activity in all patients.
Finnish: Joidenkin potilaiden trombosyyttiarvo pieneni ja kitotriosidaasin aktiivisuus lisääntyi, mikä viittaa siihen, että Zavesca-monoterapia ei hillinne kaikkien potilaiden tautia yhtä hyvin.
English: The efficacy of Zavesca in children and adolescents aged 0-17 years with type 1 Gaucher disease has not been established.
Finnish: Zavesca-valmisteen tehoa 0-17-vuoden ikäisten, tyypin 1 Gaucher'n tautia sairastavien lasten ja nuorten hoidossa ei ole varmistettu.
English: A second open, controlled study randomised 36 patients who had received a minimum of 2 years of treatment with ERT, into three treatment groups: continuation with imiglucerase, imiglucerase in combination with Zavesca, or switch to Zavesca.
Finnish: Toisessa avoimessa vertailututkimuksessa 36 potilasta, jotka olivat saaneet vähintään kahden vuoden ajan entsyymikorvaushoitoa, jaettiin satunnaistetusti kolmeen hoitoryhmään: jatkamaan imigluseraasin käyttöä, saamaan Zavescan ja imigluseraasin yhdistelmähoitoa tai siirtymään Zavescahoitoon.
English: The efficacy and safety of Zavesca has not been specifically evaluated in patients with severe Gaucher disease.
Finnish: Zavescan tehoa ja turvallisuutta ei ole arvioitu nimenomaan vaikeaa Gaucher'n tautia sairastavilla potilailla.
English: Zavesca is indicated for the treatment of progressive neurological manifestations in adult patients and paediatric patients with Niemann-Pick type C disease (see sections 4.4, and 5.1).
Finnish: Zavesca-valmistetta käytetään etenevien neurologisten ilmentymien hoitoon aikuisille ja lapsille, jotka sairastavat Niemann-Pickin tyypin C tautia (ks. kohdat 4.4 ja 5.1).