FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
German: Anweisungen zum Gebrauch
Italian: ISTRUZIONI PER L'USO
German: Die Patienten wiesen eine bestimmte Konstellation von Anzeichen und Symptomen auf, die vorwiegend respiratorischer, kardiovaskulärer, ödematöser und/oder kutaner Art waren (siehe Abschnitt 4.4).
Italian: I pazienti hanno evidenziato una vasta gamma di segni e sintomi, di natura principalmente respiratoria, cardiovascolare, edematosa e/o cutanea (vedere paragrafo 4.4).
German: Wenn Sie eine derartige Reaktion bei sich beobachten, wenden Sie sich bitte unverzüglich an Ihren Arzt.
Italian: Se dovesse riportare una reazione di questo tipo, contatti immediatamente il medico.
German: Packungsgrößen: 1, 10 oder 25 Durchstechflaschen.
Italian: Confezioni da 1, 10 o 25 flaconcini.
German: Bei diesen Patienten ergab eine Nierenbiopsie eine Ablagerung von Immunkomplexen.
Italian: In questi pazienti la biopsia renale mostrava deposito di immuno-complessi.
German: Nephrotisches Syndrom Proteinurie
Italian: Sindrome nefrosica Proteinuria
German: Wilcoxon-Mann-Whitney-Test p-Wert
Italian: Test Wilcoxon-MannWhitney
German: Es handelte sich um gehfähige Patienten, und alle bis auf einen Patienten benötigten keinerlei Atmungsunterstützung (1 Patient wurde nachts nicht-invasiv beatmet).
Italian: Tutti i pazienti deambulavano liberamente, e tranne uno non richiedevano supporto con ventilazione (nel caso di 1 paziente era necessario ricorrere a ventilazione notturna non invasiva).
German: Präklinische Daten zeigten keine signifikanten unerwünschten Wirkungen (siehe Abschnitt 5.3).
Italian: Dai dati preclinici non sono emersi risultati avversi significativi (vedere paragrafo 5.3).
German: Beachtenswert ist, dass Patienten mit besseren motorischen Ergebnissen auch einen höheren Prozentsatz in der Stabilität oder Verbesserung der Wachstumsparameter (Gewicht) zeigten, während die große Mehrheit der Patienten − unabhängig von ihrer motorischen Entwicklung und ihren Ausgangswerten − einen Rückgang der Kardiomyopathie zeigte, gemessen als Veränderung des LVM-Z-Score.
Italian: È opportuno notare che una maggiore percentuale di pazienti con migliori esiti motori mostra stabilità o miglioramento dei parametri di crescita (peso), mentre gran parte dei pazienti - a prescindere dagli esiti motori o dalle caratteristiche basali - evidenziano inversione della cardiomiopatia, come attestato dai cambiamenti nel punteggio Z della LVM.
German: Primärer Endpunkt der Pivot-Studie war der Anteil von Patienten, die nach Ablauf der Studiendauer am Leben waren.
Italian: L'endpoint principale dello studio pivotal è stato la proporzione di pazienti in vita.
German: Hitzegefühl nicht bekannt
Italian: Sensazione di caldo non nota
German: Wie Myozyme aussieht und Inhalt der Packung
Italian: Descrizione dell'aspetto di Myozyme e contenuto della confezione
German: Die Patienten waren bei Beginn der Behandlung zwischen 6 Monate und 3,5 Jahre alt.
Italian: I soggetti avevano un'età compresa tra 6 mesi e 3,5 anni all'inizio del trattamento.
German: Die Untersuchungen zur Feststellung der co-primären Wirksamkeit waren die innerhalb von 6 Minuten zurückgelegte Gehstrecke (in Metern; 6-minütiger Gehtest, 6MWT) und die FVC (forcierte Vitalkapazität) in % des vorhergesagten Normalwerts in sitzender Position.
Italian: Per valutare i risultati di efficacia co-primaria sono stati utilizzati il 6-Minute Walk Test (6MWT), test della distanza percorsa (metri) in 6 minuti e la capacità vitale forzata (FVC) % prevista in posizione seduta.
German: Myozyme ist für erwachsene und pädiatrische Patienten jeden Alters indiziert.
Italian: Myozyme è indicato negli adulti e nei pazienti pediatrici di qualsiasi età.
German: Zyanose nicht bekannt
Italian: Cianosi non nota
German: Es konnte nachgewiesen werden, dass die Verwendung eines 0,2-Mikrometer-Leitungsfilters sichtbare Partikel festhält und zu keinen ersichtlichen Protein- oder Wirkverlusten führt.
Italian: Si è dimostrato che l'uso di un filtro in linea di 0,2 micron rimuove le particelle visibili e non porta a perdita apparente di proteine o di attività.
German: Glykogen versorgt den Körper mit Energie, doch bei Morbus Pompe können die Glykogen-Konzentrationen zu hoch werden.
Italian: Il glicogeno fornisce energia all'organismo, ma nella malattia di Pompe il glicogeno può raggiungere livelli troppo alti.
German: Unerwünschte Ereignisse, die bei mindestens 2 Patienten berichtet wurden, sind in Tabelle 1 aufgeführt.
Italian: Le reazioni avverse da farmaco riferite in almeno 2 pazienti sono elencate nella Tabella 1.
German: Wirksamkeitsanalysen zeigten keine bedeutenden Unterschiede zwischen den beiden Dosierungsgruppen, was die Überlebensdauer, Überlebensdauer ohne invasive Beatmung, Überleben ohne jede Art künstlicher Beatmung, Abnahme der LVM, Verbesserung der Wachstumsparameter und Erreichung von Meilensteinen in der motorischen Entwicklung anbelangte.
Italian: Le analisi dell'efficacia non hanno dimostrato differenze significative fra i gruppi delle 2 dosi in termini di sopravvivenza, sopravvivenza senza ventilazione invasiva e sopravvivenza senza ventilazione, calo della LVM, aumento dei parametri della crescita e raggiungimento di importanti stadi di sviluppo motorio.
German: Da keine Daten vorliegen, welche Wirkung über die Muttermilch aufgenommene Alglucosidase alfa auf Neugeborene hat, wird empfohlen, während der Anwendung von Myozyme nicht zu stillen.
Italian: Poiché non si dispone di dati sugli effetti nei neonati esposti all'alglucosidasi alfa tramite il latte materno, si consiglia di interrompere l'allattamento durante il periodo di assunzione di Myozyme.
German: Nach 52 Wochen der Behandlung waren 16 der 21 mit Myozyme behandelten Patienten (76,2 %) am Leben.
Italian: Dopo 52 settimane di trattamento, 16 dei 21 pazienti (76,2 %) trattati con Myozyme erano in vita.
German: Wenn bei Ihnen eine Schwellung in den unteren Extremitäten oder eine generalisierte Schwellung auftritt, informieren Sie bitte Ihren Arzt.
Italian: Se ha gonfiore agli arti inferiori o tumefazione generalizzata, informi il medico.
German: Nach dem ersten Jahr (64 bis zu 130 Wochen) der Behandlung ging die LVM bei 8 Patienten weiter zurück.
Italian: Dopo il primo anno (da 64 a 130 settimane) di trattamento, la LVM è diminuita ulteriormente in 8 pazienti.
German: • Schmerzen im Brustbereich (kein Herzschmerz)
Italian: • Dolore al torace (non a livello del cuore)
German: • Vorübergehende Atemnot oder plötzlicher Atemstillstand
Italian: • Interruzione temporanea o cessazione improvvisa della respirazione
German: Es liegen keine Hinweise vor, dass besondere Vorkehrungen/Vorsichtsmaßnahmen vorzunehmen sind, wenn Myozyme pädiatrischen Patienten jeden Alters oder älteren Patienten verabreicht wird.
Italian: Non vi sono evidenze che dimostrino la necessità di speciali considerazioni al momento di somministrare Myozyme a pazienti pediatrici di qualsiasi età o anziani.
German: Innerhalb jeder Häufigkeitsgruppe werden unerwünschte Ereignisse nach abnehmendem Schweregrad aufgeführt.
Italian: Nell'ambito di ciascun gruppo di frequenza, le reazioni avverse vengono presentate in ordine di gravità decrescente.
German: *Humane saure α-Glucosidase wird mittels rekombinanter DNA-Technologie aus Säugetierzellkulturen der Eierstöcke des chinesischen Hamsters (CHO) hergestellt.
Italian: *Alfa-glucosidasi acida umana è prodotta mediante tecnologia del DNA ricombinante utilizzando colture di cellule di ovaio di criceto cinese (CHO).
German: Myozyme enthält ein künstliches Enzym namens Alglucosidase alfa - dieses kann das natürliche Enzym ersetzen, das bei Morbus Pompe fehlt.
Italian: Myozyme contiene un enzima artificiale chiamato alglucosidasi alfa, in grado di sostituire l'enzima naturale carente nella malattia di Pompe.
German: • Tränende Augen
Italian: • Occhi lacrimosi
German: AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg)
Italian: Cmax (g/mL) AUC (g•ora/mL) CL (mL/ora/kg) Vss (mL/kg) Emivita effettiva (ora)
German: wenn bei Ihnen lebensbedrohliche allergische Reaktionen (Überempfindlichkeit) auf Alglucosidase alfa oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels aufgetreten sind und eine erneute Verabreichung des Arzneimittels nicht erfolgreich war.
Italian: Se si sono manifestate precedenti reazioni allergiche pericolose per la vita (ipersensibilità) all'alglucosidasi alfa o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6) e se la ri-somministrazione del medicinale non è risultata efficace.
German: Bei einigen Patienten traten infusionsbedingte Nebenwirkungen in Form grippeähnlicher Symptome auf, die nach Abschluss der Infusion ein paar Tage andauerten.
Italian: Alcuni pazienti hanno manifestato effetti indesiderati correlati all'infusione sotto forma di sintomi simil-influenzali, che sono durati per qualche giorno dopo il completamento dell'infusione.
German: • Nephrotisches Syndrom: Schwellung der unteren Gliedmaßen, generalisierte Schwellung und
Italian: • Sindrome nefrosica: gonfiore agli arti inferiori, tumefazione generalizzata e proteinuria
German: Die mit Myozyme behandelten Patienten zeigten eine längere Überlebensdauer im Vergleich zur Überlebensdauer der nicht behandelten historischen Kohorte (siehe Tabelle 2).
Italian: I pazienti trattati con Myozyme evidenziavano una sopravvivenza prolungata rispetto a una coorte storica non trattata (vedere la Tabella 2).
German: Aufgrund der Blut-Hirn-Schranke und der Größe des Enzyms ist eine Aufnahme von Alglucosidase alfa in das Zentralnervensystem unwahrscheinlich.
Italian: Per via dell'effetto della barriera ematoencefalica e delle dimensioni enzimatiche, è improbabile la captazione di alglucosidasi alfa nel sistema nervoso centrale.
German: Die große Mehrzahl der mit Myozyme behandelten Morbus-Pompe-Patienten mit infantiler Verlaufsform zeigte eine Verbesserung der Herzfunktion sowie eine Stabilisierung oder Verbesserung der Wachstumsparameter.
Italian: Gran parte dei pazienti con malattia di Pompe infantile trattati con Myozyme dimostra una migliorata funzione cardiaca, oltre alla stabilizzazione o al miglioramento dei parametri della crescita.
German: In der Myozyme-Gruppe traten bei geringfügig mehr Patienten als in der Plazebo-Gruppe infusionsbedingte Reaktionen auf (28 % im Verhältnis zu 23 %).
Italian: Un numero leggermente maggiore di pazienti nel gruppo Myozyme rispetto al gruppo placebo ha manifestato IAR (28% contro 23%).
German: Myozyme enthält Natrium.
Italian: Myozyme contiene sodio
German: Die bei den Patienten beobachtete positive Wirkung auf die Lungenfunktion beinhaltete eine klinisch bedeutsame Verbesserung der FVC von 35 % bei einem Patienten und eine erhebliche Reduzierung der Beatmungsstunden bei zwei Patienten.
Italian: I benefici polmonari osservati nei pazienti includevano un miglioramento clinicamente significativo della FVC pari al 35% in un paziente e riduzioni significative nel numero di ore di supporto ventilatorio necessarie in 2 pazienti.
German: Es liegen keine Daten zu einer Anwendung von Alglucosidase alfa bei schwangeren Frauen vor.
Italian: Non ci sono dati relativi all'uso di alglucosidasi alfa in donne in gravidanza.
German: Es liegen keine Erfahrungen bezüglich einer Überdosierung von Myozyme vor.
Italian: Non c'è esperienza di casi di sovradosaggio con Myozyme.
German: Die Patientendaten werden anonym im Verzeichnis gespeichert.
Italian: Questo registro raccoglierà in via anonima dati su questi pazienti.
German: • Anormale Atemgeräusche einschließlich pfeifende Geräusche
Italian: • Rumori anormali durante la respirazione, tra cui fischio
German: Die Wahrscheinlichkeit eines reduzierten Therapieerfolges sowie die Entwicklung von hohen und persistierenden IgGAntikörpertitern scheint bei CRIM-negativen Patienten (kreuzreaktives immunologisches Materialnegative Patienten, bei denen durch die Western-Blot-Analyse kein endogenes GAA-Protein festgestellt wurde) höher als bei CRIM-positiven Patienten, bei denen durch die Western-Blot-Analyse endogenes GAA-Protein festgestellt wurde und/oder aufgrund des Genotyps zu erwarten war, zu sein.
Italian: La probabilità di ottenere scarsi risultati e di sviluppare titoli anticorpali IgG elevati e prolungati sembra maggiore nei pazienti CRIM-negativi (Cross Reactive Immunologic Material - pazienti negativi in cui non è stata rilevata alcuna proteina GAA endogena dall'analisi Western blot) rispetto ai pazienti CRIM-positivi in cui è stata rilevata la proteina GAA dall'analisi Western blot e/o prevista in base al genotipo.
German: In der oben genannten Studie mit 69 Patienten der späten Verlaufsform in den Niederlanden zeigte Myozyme eine Verbesserung der Muskelkraft.
Italian: Nello studio clinico innanzi descritto su 69 pazienti con forma tardiva della malattia di Pompe in Olanda Myozyme ha dimostrato un miglioramento della forza muscolare.
German: Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf der Website der Europäischen Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu/ verfügbar.
Italian: Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell'Agenzia Europea dei Medicinali http://www.ema.europa.eu.
German: Zusätzliche Wirksamkeitsdaten zeigten, dass von den 16 Patienten, die zu Therapiebeginn nicht invasiv beatmet waren, 7 auch nach 104 Behandlungswochen keine invasive Beatmung benötigten.
Italian: Ulteriori dati sull'efficacia hanno mostrato che dei 16 pazienti che non ricorrevano a supporto con ventilazione invasiva alla visita basale, 7 ne erano ancora esenti dopo 104 settimane di trattamento.
German: Da Sie Morbus Pompe haben, besteht bei Ihnen das Risiko einer schweren Infektion der Atemwege oder der Lunge.
Italian: Dal momento che lei ha la malattia di Pompe, vi è il rischio che sviluppi una grave infezione delle vie aeree o polmonare.
German: Normalerweise ist bei der späten Verlaufsform eine ausreichende GAA-Restaktivität vorhanden, um das Entstehen einer Kardiomyopathie zu verhindern, wobei jedoch bei bis zu ca. 4 % der Morbus-Pompe-Patienten mit später Verlaufsform eine gewisse Beteiligung des Herzens beobachtet wurde.
Italian: È normalmente caratterizzata da una sufficiente attività residua della GAA tale da precludere l'esordio di cardiomiopatia, ma si è riferito un coinvolgimento cardiaco fino al 4% circa dei pazienti con forma tardiva della patologia.
German: Die unbehandelte historische Vergleichsgruppe wurde an die Population der Pivot-Studie angepasst und sie wurde aus einer retrospektiven Studie des natürlichen Krankheitsverlaufs (n = 42) bei MorbusPompe-Patienten mit infantiler Verlaufsform gewonnen.
Italian: La coorte storica non trattata è stata abbinata alla popolazione dello studio pivotal, e derivava da uno studio retrospettivo sulla storia naturale (n=42) in pazienti con forma infantile della malattia di Pompe.
German: • Schwellung und Verdickung der Haut an der Infusionsstelle durch Austritt der Infusionslösung aus dem Blutgefäß
Italian: • Gonfiore e ispessimento della pelle al sito di infusione in caso di fuoriuscita del prodotto dai vasi sanguigni
German: 50 mg Lyophilisat in einer Durchstechflasche (Glas Typ 1) mit Stopfen (silikonisiertes Butyl) und Versiegelung (Aluminium) mit einer Flip-off-Sicherheitskappe (Kunststoff).
Italian: 50 mg di polvere in un flaconcino (Tipo 1) con tappo (in butile siliconato) e sigillo (in alluminio), con copertura ad apertura a scatto (in plastica).
German: Als Ursache für ein schlechtes klinisches Ergebnis und für die Entwicklung von hohen und persistierenden IgG-Antikörpertitern werden mehrere Faktoren vermutet.
Italian: La causa di uno scarso esito clinico e dello sviluppo di titoli anticorpali IgG elevati e prolungati viene ritenuta multifattoriale.
German: Infusionsbedingte Reaktionen können zu jedem Zeitpunkt während der Myozyme-Infusion oder generell bis zu 2 Stunden nach der Infusion auftreten, wobei die Wahrscheinlichkeit des Auftretens bei höheren Infusionsraten größer ist.
Italian: Possono insorgere IAR in qualunque momento dell'infusione di Myozyme o generalmente fino a 2 ore dopo, ed esse sono più probabili con velocità di infusione più elevate.
German: Aufgrund der Proteineigenschaften des Präparats kann es in der rekonstituierten Lösung und im fertigen Infusionsbeutel zur Partikelbildung kommen.
Italian: A causa della natura proteica del prodotto, nella soluzione ricostituita e nelle sacche di infusione finale potrebbero formarsi delle particelle.
German: • Einengung der Blutgefäße mit dadurch bedingtem verringertem Blutdurchfluss
Italian: • Restringimento dei vasi sanguigni che causa una diminuzione del flusso sanguigno
German: Anwendungshinweise - Zubereitung, Verdünnung und Verabreichung
Italian: Istruzioni per l'uso - ricostituzione, diluizione e somministrazione
German: Muskelkrämpfe Muskelzuckungen Myalgie nicht bekannt
Italian: Spasmi muscolari Contrazioni muscolari Mialgia non nota
German: Lebensbedrohliche Überempfindlichkeit (anaphylaktische Reaktion) gegenüber dem Wirkstoff oder einen der in Abschnitt 6.1 genannten sonstigen Bestandteile, wenn eine erneute Exposition nicht möglich ist (siehe Abschnitte 4.4 und 4.8).
Italian: Ipersensibilità ad esito potenzialmente fatale (reazione anafilattica) al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1, quando la ri-somministrazione (rechallenge) non ha avuto successo (vedere paragrafi 4.4 e 4.8).
German: Die Eliminationshalbwertszeit (t1/2) betrug 2,75 Stunden in beiden Dosierungsgruppen.
Italian: L'emivita media di eliminazione plasmatica (t1/2) era 2,75 ore per i due gruppi.
German: Sie erhalten dann möglicherweise Arzneimittel vor Behandlungsbeginn (z. B. gegen Allergien und/oder Corticosteroide) oder fiebersenkende Arzneimittel (Antipyretika).
Italian: Potrebbe aver bisogno di ricevere medicinali prima del trattamento per prevenire una reazione allergica (come antistaminici e/o corticosteroidi) o ridurre la febbre (antipiretici).
German: Die Behandlung mit Myozyme muss von einem Arzt überwacht werden, der über Erfahrung in der Versorgung von Patienten mit Morbus Pompe oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen oder neuromuskulären Krankheiten verfügt.
Italian: Il trattamento con Myozyme deve essere somministrato sotto controllo di un medico esperto nella gestione dei pazienti affetti da malattia di Pompe o da altre patologie metaboliche o neuromuscolari ereditarie.
German: In klinischen Studien wurden 39 Patienten mit infantiler Verlaufsform mehr als drei Jahre lang mit Myozyme behandelt (168 Wochen mit einem Medianwert von 121 Wochen; siehe Abschnitt 5.1).
Italian: Nelle sperimentazioni cliniche, 39 pazienti con esordio infantile sono stati trattati con Myozyme per oltre tre anni (168 settimane, con una mediana di 121 settimane; vedere paragrafo 5.1).
German: Nach dem ersten Jahr (58 bis zu 168 Wochen) der Behandlung ging die LVM bei 9 der 12 Patienten mit vorhandenen Daten weiter zurück.
Italian: Dopo il primo anno (da 58 a 168 settimane) di trattamento, la LVM è diminuita ulteriormente in 9 pazienti su 12 con dati disponibili.
German: Tabelle 3: Ergebnisse für den Endpunkt Überleben unter Verwendung des Cox-Regressionsmodells Behandelte
Italian: Tabella 3: Risultati per l'endpoint di sopravvivenza con il modello di regressione di Cox
German: Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Etikett nach „Verw.
Italian: Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sull'etichetta dopo ‘Scad.'.
German: Das rekonstituierte Volumen erlaubt die exakte Entnahme von 10,0 ml (entsprechend 50 mg) pro Durchstechflasche.
Italian: Il volume ricostituito consente l'accurata aspirazione di 10,0 mL (pari a 50 mg) da ciascun flaconcino.
German: Es wird empfohlen, den Inhalt der Durchstechflaschen nach der Rekonstitution sofort weiter zu verdünnen (siehe unten).
Italian: Dopo la ricostituzione si consiglia di diluire tempestivamente i flaconcini (vedere sotto).
German: Die Pharmakokinetik war proportional zur Dosis und blieb über die gesamte Dauer hinweg unverändert.
Italian: Linearità/Non linearità La farmacocinetica era proporzionale alla dose e non è cambiata nel corso del tempo.
German: Risiken und Nutzen einer erneuten Verabreichung von Alglucosidase alfa nach einer immunvermittelten Reaktion sind gegeneinander abzuwägen.
Italian: Occorre valutare i rischi e i benefici della ripresa della somministrazione di alglucosidasi alfa dopo la comparsa di una reazione immuno-mediata.
German: Bei leichten oder vorübergehenden Reaktionen ist eine ärztliche Behandlung oder ein Abbrechen der Infusion nicht generell erforderlich.
Italian: In presenza di effetti lievi e transitori potrebbe non essere necessario prestare cure mediche o sospendere l'infusione.
German: Wenn Sie mit Myozyme behandelt werden, kann bei Ihnen während der Verabreichung des Arzneimittels oder in den auf die Infusion folgenden Stunden eine infusionsbedingte Reaktion auftreten.
Italian: In caso di trattamento con Myozyme si potrebbe verificare una reazione associata all'infusione durante la somministrazione del medicinale o nelle ore successive l'infusione.
German: Nach 52 Wochen setzten alle Patienten die Behandlung über einen Zeitraum von insgesamt mehr als 3 Jahren (168 Wochen mit einem Medianwert von 121 Wochen) fort.
Italian: Dopo 52 settimane, tutti i pazienti hanno continuato il trattamento, per una durata totale massima superiore a 3 anni (168 settimane, con una mediana di 121 settimane).
German: Nach 78 Wochen zeigte sich bei den mit Myozyme behandelten Patienten eine Verbesserung der zurückgelegten Gehstrecke, gemessen im 6MWT, und eine Stabilisierung der Lungenfunktion, gemessen als FVC in % des vorhergesagten Normalwerts, im Vergleich zu den mit Plazebo behandelten Patienten.
Italian: Dopo 78 settimane, i pazienti trattati con Myozyme hanno mostrato miglioramenti nella distanza percorsa, come misurato dal test 6MWT, e una stabilizzazione della funzionalità polmonare, come misurato attraverso la FVC % prevista, rispetto ai pazienti trattati con placebo.
German: Die fertige Infusionslösung ist schnellstmöglich im Anschluss an die Zubereitung zu verabreichen.
Italian: Somministrare non appena possibile la soluzione finale per infusione.
German: Ärzte und medizinisches Fachpersonal werden gebeten, mit Morbus Pompe diagnostizierte Patienten unter www.PompeRegistry.com zu registrieren.
Italian: Si incoraggia il personale sanitario ad inserire i pazienti diagnosticati con la malattia di Pompe al sito: www.PompeRegistry.com.
German: Hersteller Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland
Italian: Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:
German: In zwei weiteren klinischen Open-Label-Studien mit Myozyme mit einer Nachbeobachtung von 24 Monaten zeigten 10 Patienten mit schwerem Morbus Pompe der späten Verlaufsform (mittelschwere bis schwere motorische Beeinträchtigung und künstliche Beatmung) ein unterschiedliches Ansprechen der gemessenen motorischen und der Atemfunktion, hauptsächlich in Form von mäßigen Verbesserungen (AGLU03105, AGLU04107).
Italian: In due ulteriori studi clinici in aperto con Myozyme con un follow-up di 24 mesi, dieci pazienti con grave forma tardiva della malattia di Pompe (compromissione motoria da moderata a grave e ventilazione assistita) hanno mostrato una risposta variabile rispetto alle misure di funzione motoria e respiratoria, perlopiù sotto forma di un modesto miglioramento (AGLU03105, AGLU04107).
German: Die Patienten in der unbehandelten historischen Kohorte waren 1995 oder später geboren.
Italian: I soggetti nella coorte storica non trattata erano nati dal 1995 in poi.
German: Die mittlere Plasmaclearance (CL) betrug 21,4 ml/h/kg und das mittlere Verteilungsvolumen im Fließgleichgewicht (Vss) betrug 66,2 ml/kg in beiden Dosierungsgruppen, wobei geringe Abweichungen von 15 % bzw. 11 % zwischen einzelnen Patienten auftraten.
Italian: La clearance plasmatica (CL) media era 21,4 mL/ora/kg, mentre il volume tipico di distribuzione allo steady-state (Vss) era pari a 66,2 ml/kg per entrambi i gruppi posologici, con scarsa variabilità fra pazienti (rispettivamente 15% e 11%).