FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: • Meningitis not caused by an infection (inflammation of the membrane around the spinal cord and brain, which may present as neck stiffness, headache, fever, nausea and vomiting)
Portuguese: • Meningite não causada por uma infeção (inflamação da membrana em torno da medula espinhal e do cérebro, que pode apresentar sintomas como rigidez do pescoço, dores de cabeça, febre,
English: Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus.
Portuguese: Alguns destes doentes tiveram de ser tratados com um dispositivo chamado derivação ventrículo-peritoneal, o qual foi implantado para tratar a hidrocefalia.
English: 3At the final analysis, CHOP INTEND and motor milestone analyses were conducted using the Efficacy Set (Spinraza n=73; Sham-control n=37).
Portuguese: 3Na análise final, as análises do CHOP INTEND e da etapa motora foram conduzidas utilizando o Grupo de Análise de Eficácia (Spinraza n=73; controlo com simulação n=37).
English: Table 2: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS3B Efficacy Parameter
Portuguese: Tabela 2: Parâmetros de avaliação primários e secundários na análise final - Estudo CS3B Parâmetro de Eficácia
English: Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the cells in the blood which help clotting.
Portuguese: Outros produtos no mesmo grupo de medicamentos de Spinraza demonstraram efeitos nas células do sangue que participam na coagulação.
English: The majority of patients (88%) have 3 copies of the SMN2 gene (8% have 2 copies, 2% have 4 copies, and 2% have an unknown copy number).
Portuguese: A maioria dos doentes (88%) apresentava 3 cópias do gene SMN2 (8% apresentavam 2 cópias, 2% apresentavam 4 cópias, e 2% apresentavam um número de cópias desconhecido).
English: To allow for long term follow up of these patients, at the end of Study CS3B, 89 patients (Spinraza: n=65; sham-control: n=24) enrolled in Study CS11 (SHINE).
Portuguese: Para permitir o acompanhamento a longo prazo destes doentes, no final do estudo CS3B, 89 doentes (Spinraza: n=65; controlo com simulação: n=24) participaram no estudo CS11 (SHINE).
English: Survival Event-free survival2
Portuguese: Sobrevida Sobrevida sem acontecimentos2
English: Nusinersen is metabolized slowly and predominantly via exonuclease (3'- and 5') -mediated hydrolysis and is not a substrate for, or inhibitor or inducer of CYP450 enzymes.
Portuguese: Nusinersen é metabolizado lentamente e predominantemente por hidrólise mediada por exonucleases (3' e 5') e não é um substrato para as enzimas do CYP450, nem um inibidor ou indutor das mesmas.
English: Of those with observed values at Month 15, a higher proportion of Spinraza treated subjects had improvement (73% vs 41%, respectively) and a lower proportion of Spinraza treated subjects had worsening (23% vs 44%, respectively) in total HFMSE score compared to sham-control.
Portuguese: Dos com valores observados ao Mês 15, houve uma proporção superior de doentes tratados com Spinraza que apresentou uma melhoria (73% vs 41%, respetivamente) e uma proporção inferior de doentes tratados com Spinraza que apresentou um agravamento (23% vs 44%, respetivamente) na pontuação total da HFMSE em comparação com o controlo com simulação.
English: 1 out of 28 patients had 2 SMN2 gene copies, 21 had 3 copies, and 6 had 4 copies.
Portuguese: Um em 28 doentes apresentava 2 cópias do gene SMN2, 21 apresentavam 3 cópias, e 6 apresentavam 4 cópias.
English: In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450-mediated oxidative metabolism and therefore should not interfere with other medicinal products for these metabolic pathways.
Portuguese: Os estudos in vitro indicam que nusinersen não é um indutor nem um inibidor do metabolismo oxidativo mediado pelo CYP450 e, por conseguinte, não deve interferir com outros medicamentos nestas vias metabólicas.
English: In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450 mediated metabolism.
Portuguese: Os estudos in vitro indicaram que nusinersen não é um indutor ou inibidor do metabolismo mediado pelo CYP450.
English: out of 20 patients (55%) met the endpoint of an increase in total CHOP INTEND score of ≥4 points as of the last study visit.
Portuguese: Em termos globais, 11 em 20 doentes (55%) cumpriram com o parâmetro de avaliação de um aumento da pontuação total do CHOP INTEND ≥ 4 pontos em relação à última visita do estudo.
English: Communicating hydrocephalus, aseptic meningitis and hypersensitivity (e.g. angioedema, urticaria and rash) have also been reported.
Portuguese: Foram também notificadas hidrocefalia comunicante, meningite asséptica e hipersensibilidade (por exemplo, angioedema, urticária e erupção cutânea).
English: Single- and multiple-dose pharmacokinetics (PK) of nusinersen, administered via intrathecal injection, were determined in paediatric patients diagnosed with SMA.
Portuguese: Determinou-se a farmacocinética (PK) de doses únicas e múltiplas de nusinersen, administradas por injeção intratecal, em doentes pediátricos diagnosticados com SMA.
English: HFMSE score
Portuguese: Pontuação da HFMSE
English: The pharmacokinetics of nusinersen in patients with renal or hepatic impairment has not been studied.
Portuguese: A farmacocinética de nusinersen em doentes com compromisso renal ou hepático não foi estudada.
English: Treatment with Spinraza should only be initiated by a physician with experience in the management of spinal muscular atrophy (SMA).
Portuguese: O tratamento com Spinraza só deve ser iniciado por um médico com experiência na gestão da atrofia muscular espinhal (spinal muscular atrophy - SMA).
English: Spinraza is for intrathecal use by lumbar puncture.
Portuguese: Spinraza é para utilização por via intratecal por punção lombar.
English: Proportion of patients who achieved at least a 3 point improvement from baseline to month 152
Portuguese: Proporção de doentes que atingiram uma melhoria de pelo menos 3 pontos entre os valores iniciais e o Mês 151,2,3
English: Autopsy data from patients (n=3) show that nusinersen administered intrathecally is broadly distributed within the CNS achieving therapeutic levels in the target spinal cord tissues.
Portuguese: Os dados de autópsia dos doentes (n=3) mostram que nusinersen administrado por via intratecal é largamente distribuído no SNC, atingindo níveis terapêuticos nos tecidos alvo da medula espinhal.
English: If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator.
Portuguese: Se o frasco para injetáveis permanecer por abrir e a solução não for utilizada, o mesmo deve voltar a ser colocado no frigorífico.
English: Contents of the pack and other information What Spinraza contains
Portuguese: Conteúdo da embalagem e outras informações Qual a composição de Spinraza
English: The protocol-defined criteria for clinically manifested SMA included age-adjusted weight below the fifth WHO percentile, a decrease of 2 or more major weight growth curve percentiles, the placement of a percutaneous gastric tube, and/or the inability to achieve expected age-appropriate WHO milestones (sitting without support, standing with assistance, hands-and-knees crawling, walking with assistance, standing alone and walking alone).
Portuguese: Os critérios definidos pelo protocolo para a SMA com manifestação clínica incluíram o peso ajustado em função da idade abaixo do percentil cinco da OMS, uma diminuição igual ou superior a 2 percentis da curva crescimentopeso, a colocação de um tubo gástrico percutâneo e/ou a incapacidade de atingir etapas da OMS esperadas e apropriadas para a idade (sentar-se sem apoio, colocar-se de pé com ajuda, gatinhar com as mãos e joelhos, andar com apoio, em pé sem apoio e andar sem apoio).
English: What you need to know before you or your child are given Spinraza Spinraza must not be given:
Portuguese: O que precisa de saber antes de você ou o(a) seu(ua) filho(a) utilizar Spinraza Não utilize Spinraza:
English: Table 3: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS41 Spinraza treated Patients
Portuguese: Tabela 3: Parâmetros de avaliação primários e secundários na análise final - Estudo CS41 Doentes tratados com Spinraza
English: 4 Assessed using the Month 15 Efficacy Set (Spinraza n=66; Sham control n=34); analyses are based on imputed data when there are missing data.
Portuguese: 4Avaliado utilizando o Conjunto de Eficácia ao Mês 15 (Spinraza n=66; Controlo com simulação n=34); as análises baseiamse em dados imputados quando há ausência de dados.
English: Of the twelve patients (50%) who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 7 patients (58%) were alive without permanent ventilation in Study CS11.
Portuguese: Dos 12 doentes (50%) que não cumpriram os critérios da definição de ventilação permanente no studo CS3B, 7 doentes (58%) encontravam-se vivos sem ventilação permanente no estudo CS11.
English: The vial should be taken out of the refrigerator and allowed to warm to room temperature (25°C) without using external heat sources, prior to administration.
Portuguese: Antes da administração, o frasco para injetáveis deve ser retirado do frigorífico e deve permitir-se que atinja a temperatura ambiente (25°C) sem utilizar fontes de calor externas.
English: Among patients without permanent ventilation at the baseline of Study CS11, a majority were alive and without permanent ventilation at the time of interim analysis.
Portuguese: Entre os doentes sem ventilação permanente no início do estudo CS11, a maioria encontrava-se viva e sem ventilação permanente no momento da análise interina.
English: Median age of onset of clinical signs and symptoms was 56 days and patients had either 2 SMN2 gene copies (n=17) or 3 SMN2 gene copies (n=2) (SMN2 gene copy number unknown for 1 patient).
Portuguese: A idade mediana de aparecimento dos sinais clínicos e sintomas foi de 56 dias e os doentes apresentaram 2 cópias do gene SMN2 (n=17) ou 3 cópias do gene SMN2 (n=2) (desconhece-se o número de cópias do gene SMN2 para 1 doente).
English: Figure 2: Mean change from baseline in HFMSE score over time at final analysis (ITT)Study CS4 1,2
Portuguese: Figura 2: Alteração média da pontuação na HFMSE, desde o início do estudo e ao longo do tempo, na análise final (ITT) - Estudo CS4 1,2
English: It is recommended that the volume of CSF, equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza.
Portuguese: É recomendado que o volume de LCR, equivalente ao volume de Spinraza a ser injetado, seja removido antes da administração de Spinraza.
English: Each vial is for single use.
Portuguese: Cada frasco para injetáveis é para utilização única.
English: Prior to administration, unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Portuguese: Antes da administração, os frascos para injetáveis não abertos de Spinraza podem ser retirados do frigorífico e novamente conservados no mesmo, se necessário.
English: Patients with profound hypotonia and respiratory failure at birth, where Spinraza has not been studied, may not experience a clinically meaningful benefit due to severe SMN protein deficiency.
Portuguese: Os doentes com hipotonia profunda e insuficiência respiratória ao nascimento, nos quais Spinraza não foi estudado, poderão não ter um benefício clinicamente significativo devido à deficiência grave em proteína SMN (Survival Motor Neuron - Sobrevivência do Neurónio Motor).
English: An improvement in mean CHOP INTEND score over time was observed from baseline to day 1072 (mean change 21.30).
Portuguese: Observou-se uma melhoria da pontuação média do CHOP INTEND ao longo do tempo desde os valores iniciais até ao dia 1072 (alteração média de 21,30).
English: Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a urine test to check that your or your child's kidneys are working normally.
Portuguese: Antes de utilizar Spinraza, o seu médico pode decidir realizar uma análise à urina para verificar que os seus rins estão a funcionar normalmente.
English: Of the 8 patients with later-onset SMA, 4 out of 5 patients (80%; 95% CI: 38, 96) in the Spinraza group and 2 out of 3 (67%; 95% CI: 21, 94) in the sham-control group met this definition of response.
Portuguese: Dos 8 doentes com SMA com início tardio, 4 de 5 doentes (80%; 95% IC: 38, 96) no grupo Spinraza e 2 de 3 (67%; 95% IC: 21, 94) no grupo de controlo com simulação atingiram esta definição de resposta.
English: The primary endpoint, time to death or respiratory intervention (defined as invasive or non-invasive ventilation for ≥6 hours/day continuously for ≥7 consecutive days OR
Portuguese: Não foi possível estimar o parâmetro de avaliação primário, o tempo até à morte ou a intervenção respiratória (definida como ventilação invasiva ou não invasiva durante ≥ 6 horas/dia continuamente durante ≥ 7 dias consecutivos OU traqueostomia), devido ao número reduzido de eventos.
English: SMA is a clinical spectrum of disease with disease severity linked to fewer numbers of SMN2 gene copies and younger age of symptom onset.
Portuguese: A SMA apresenta-se como um espetro clínico de doença, estando a gravidade da doença associada a um menor número de cópias do gene SMN2 e a uma idade mais jovem aquando do início dos sintomas.
English: Package leaflet: Information for the user Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
Portuguese: Folheto informativo: Informação para o utilizador Spinraza 12 mg solução injetável nusinersen
English: Spinraza is a clear colourless solution for injection.
Portuguese: Spinraza é uma solução injetável límpida e incolor.
English: At the final analysis, a statistically significant greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (51%) compared to the sham-control group (0%) (p<0.0001).
Portuguese: Na análise final, uma percentagem estatisticamente significativa maior de doentes atingiu a definição de respondedor de uma etapa motora no grupo do Spinraza (51%) em comparação com o grupo de controlo com simulação (0%) (p < 0,0001).
English: Baseline disease characteristics were largely similar in the Spinraza treated patients and sham-control patients except that Spinraza treated patients at baseline had a higher percentage compared to sham-control patients of paradoxical breathing (89% vs 66%), pneumonia or respiratory symptoms (35% vs 22%), swallowing or feeding difficulties (51% vs 29%) and requirement for respiratory support (26% vs 15%).
Portuguese: As características da doença no início do estudo eram muito semelhantes nos doentes tratados com Spinraza e nos doentes de controlo com simulação, com a exceção que os doentes tratados com Spinraza no início do estudo tinham uma percentagem mais elevada de respiração paradoxal (89% vs 66%), pneumonia ou sintomas respiratórios (35% vs 22%), dificuldades em engolir ou em alimentar-se (51% vs 29%) e necessidade de suporte respiratório (26% vs 15%) em comparação com os doentes de controlo com simulação.
English: Of the 45 patients who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 38 patients (84%) were alive without permanent ventilation in Study CS11 at the time of interim analysis.
Portuguese: Dos 45 doentes que não cumpriram os critérios da definição de ventilação permanente no estudo CS3B, 38 doentes (84%) encontravam-se vivos sem ventilação permanente no estudo CS11 no momento da análise interina.
English: Spinraza treated Patients
Portuguese: Doentes tratados com Spinraza
English: Side effects related to the lumbar puncture may occur while Spinraza is being given or afterwards.
Portuguese: Os efeitos secundários associados à punção lombar podem ocorrer durante ou após a administração de Spinraza.
English: Spinraza is indicated for the treatment of 5q Spinal Muscular Atrophy.
Portuguese: Spinraza é indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q.
English: 26.3% (95% CI: 12.4,40.2)
Portuguese: 26,3% (IC 95%: 12,4; 40,2)
English: Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (dosed with 3 loading doses and maintenance doses every 6 months) or sham-control, with a length of treatment ranging from 324 to 482 days.
Portuguese: Os doentes foram aleatorizados numa razão de 2:1 para Spinraza (doseado com 3 doses de carga e doses de manutenção a cada 6 meses) ou para o controlo com simulação, com uma duração de tratamento que variou entre 324 a 482 dias.
English: The population PK analysis suggests that race is unlikely to affect the PK of nusinersen.
Portuguese: A análise da farmacocinética populacional sugere que é pouco provável que a raça afete a farmacocinética de nusinersen.
English: Calcium chloride dihydrate Magnesium chloride hexahydrate Sodium hydroxide (for pH adjustment) Hydrochloric acid (for pH adjustment) Water for injections
Portuguese: Cloreto de cálcio di-hidratado Cloreto de magnésio hexa-hidratado Hidróxido de sódio (para ajuste do pH) Ácido clorídrico (para ajuste do pH) Água para preparações injetáveis
English: Spinraza is used to treat a genetic disease called spinal muscular atrophy (SMA).
Portuguese: Spinraza é utilizado para tratar uma doença genética chamada atrofia muscular espinhal (spinal muscular atrophy - SMA).
English: Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the kidneys.
Portuguese: Outros produtos no mesmo grupo de medicamentos de Spinraza revelaram efeitos nos rins.
English: Renal toxicity has been observed after administration of other subcutaneously and intravenously administered antisense oligonucleotides.
Portuguese: Foi observada toxicidade renal após a administração de outros oligonucleótidos antisense por via subcutânea ou intravenosa.
English: The primary endpoint was the proportion of patients who improved in one or more categories in motor milestones (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick or voluntary grasp OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking).
Portuguese: O parâmetro de avaliação primário foi a proporção de doentes que melhoraram numa ou mais categorias nas etapas motoras (de acordo com o HINE secção 2: um aumento ≥ 2 pontos [ou pontuação máxima] na capacidade para dar pontapés ou agarrar voluntariamente OU um aumento ≥ 1 ponto nas etapas motoras de controlo da cabeça, rebolar, sentar, gatinhar, pôr-se de pé ou andar).
English: If removed from the original carton, the total combined time out of refrigeration should not exceed 30 hours, at a temperature that does not exceed 25°C.
Portuguese: Se removidos da embalagem de origem, o tempo total combinado fora do frigorífico não deve exceder 30 horas, a uma temperatura não superior a 25°C.
English: required respiratory intervention >6 hours/day continuously for ≥7 days, all of whom initiated ventilatory support during an acute reversible illness
Portuguese: Quatro doentes (2 cópias de SMN2) necessitaram de intervenção respiratória > 6 horas/dia continuamente durante ≥ 7 dias, e todos iniciaram o suporte ventilatório durante uma doença reversível aguda.
English: It is recommended that the volume of cerebral spinal fluid (CSF), equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza.
Portuguese: É recomendado que o volume de líquido cefalorraquidiano (LCR), equivalente ao volume de Spinraza a ser injetado, seja removido antes da administração de Spinraza.
English: If removed from the original carton, the total time out of refrigeration should not exceed 30 hours, at a temperature that does not exceed 25°C.
Portuguese: Se removidos da embalagem de origem, o tempo total fora do frigorífico não deve exceder 30 horas, a uma temperatura não superior a 25°C.
English: What you need to know before you or your child are given Spinraza 3.
Portuguese: O que precisa de saber antes de você ou o(a) seu(ua) filho(a) utilizar Spinraza 3.
English: Figure 1: Change in CHOP INTEND from Baseline to Later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit - Endear Study /CS3B (Efficacy Set, ES)
Portuguese: Figura 1: Alteração no CHOP INTEND desde os Valores Iniciais até fases mais avançadas das visitas do estudo ao Dia 183, Dia 302, e Dia 394 - Estudo Endear /CS3B (Grupo de Análise de Eficácia, GAE)
English: At the final analysis, a statistically significant improvement in HFMSE score from baseline to Month 15 was seen in the Spinraza group compared to the sham-control group (Table 3, Figure 2).
Portuguese: Na análise final, foi observada uma melhoria estatisticamente significativa na pontuação da HFMSE desde o início do estudo até ao Mês 15 no grupo do Spinraza em comparação com o grupo de controlo com simulação (Tabela 3, Figura 2).
English: The incidence and severity of these events were consistent with events expected to occur with lumbar puncture.
Portuguese: A maioria destas reações adversas são notificadas num período de 72 horas após o procedimento A incidência e gravidade destes acontecimentos foram consistentes com acontecimentos que se espera que ocorram com a punção lombar.
English: CS7 is a phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure study in symptomatic patients diagnosed with infantileonset SMA (≤6 months) or later-onset SMA (>6 months) and 2 or 3 copies of SMN2 (Part 1), followed by a long-term open label extension phase (Part 2).
Portuguese: O CS7 é um estudo de fase 2, com controlo com simulação, randomizado, com dupla ocultação, realizado em doentes sintomáticos diagnosticados com SMA com início na infância (≤ 6 meses) ou com SMA com início tardio (> 6 meses) e 2 ou 3 cópias do SMN2 (Parte 1), seguido de uma fase de extensão aberta de longo prazo (Parte 2).
English: Thrombocytopenia and coagulation abnormalities, including acute severe thrombocytopenia, have been observed after administration of other subcutaneously or intravenously administered antisense oligonucleotides.
Portuguese: Foram observadas anomalias na coagulação e trombocitopenia, incluindo trombocitopenia aguda grave, após a administração de outros oligonucleótidos antisense por via subcutânea ou intravenosa.
English: The mean total score was 26.4 (SD 11.91) at Day 253 and 31.3 (SD 13.02) at Day 1050, no plateau was observed.
Portuguese: A pontuação total média foi de 26,4 (DP 11,91) ao dia 253 e de 31,3 (DP 13,02) ao dia 1050; não se observou qualquer plateau.
English: Patients in this study were deemed most likely to develop Type II or III SMA.
Portuguese: Foi considerado que os doentes neste estudo tinham uma maior probabilidade de desenvolver SMA do Tipo II ou III.
English: Patients who first initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=24; sham control in Study CS3B) were of a median age of 17.8 months (range 10 - 23 months) and had a mean CHOP INTEND score of 17.25 (range 2.0 - 46.0) at baseline in Study CS11.
Portuguese: Os doentes que iniciaram primeiro o tratamento com Spinraza no estudo CS11 (n=24; controlo com simulação no estudo CS3B) tinham uma idade mediana de 17,8 meses (intervalo de 10 - 23 meses) e uma pontuação média de CHOP INTEND de 17,25 (intervalo 2,0 - 46,0) na baseline, no estudo CS11.
English: Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (as per the approved dosing regimen) or sham-control, with a length of treatment ranging from 6 to 442 days.
Portuguese: Os doentes foram aleatorizados numa razão de 2:1 para receberem Spinraza (de acordo com o regime posológico aprovado) ou o controlo com simulação, com uma duração de tratamento que variou entre 6 a 442 dias.
English: Change from baseline in total HFMSE score at 15 months1,2,3
Portuguese: Alteração da pontuação total da HFMSE aos 15 meses em relação aos valores iniciais1,2,3
English: Spinraza has not been studied in patients with hepatic impairment.
Portuguese: Spinraza não foi estudado em doentes com compromisso hepático.
English: Unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Portuguese: Os frascos para injetáveis não abertos de Spinraza podem ser retirados do frigorífico e novamente conservados no mesmo, se necessário.