FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Cela signifie que Doxolipad devait être similaire à un «médicament de référence» déjà autorisé dans l'Union européenne, appelé Adriamycin.
Croatian: To znači da je Doxolipad trebao biti sličan „referentnom lijeku" koji je već odobren u Europskoj uniji (EU) pod nazivom Adriamycin.
French: Ils réduisent également les effets du médicament sur les cellules non cancéreuses et, de ce fait, il est moins susceptible de provoquer certains effets indésirables.
Croatian: Oni također umanjuju djelovanje lijeka na stanice koje nisu stanice raka te je manje vjerojatno da će lijek uzrokovati nuspojave.
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour Doxolipad (doxorubicine)
Croatian: Odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Doxolipad (doksorubicin)
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y a actuellement aucun essai clinique pour Doxolipad dans l'UE.
Croatian: Tvrtka je obavijestila CHMP da nema kliničkih ispitivanja lijeka Doxolipad koja su u tijeku u EU-u.
French: La recommandation du CHMP a été confirmé à l'issue du réexamen.
Croatian: Preporuka je potvrđena nakon preispitivanja.
French: Dans quel cas Doxolipad devait-il être utilisé?
Croatian: Za što se Doxolipad trebao koristiti?
French: Le demandeur a présenté des données de la littérature scientifique, et des données d'études menées sur des modèles expérimentaux, notamment des comparaisons avec un autre médicament autorisé à base de doxorubicine, Caelyx, qui contient de la doxorubicine sous une forme liposomale pégylée.
Croatian: Podnositelj zahtjeva dostavio je podatke iz znanstvene literature i podatke iz ispitivanja u eksperimentalnim modelima, uključujući usporedbe s lijekom Caelyx, drugim odobrenim lijekom koji sadrži doksorubicin u pegiliranom liposomalnom obliku.
French: Doxolipad ayant été développé en tant que médicament hybride, la société a également présenté les résultats d'une étude réalisée pour déterminer s'il est «bioéquivalent» à Caelyx.
Croatian: Budući da je Doxolipad razvijen kao hibridni lijek, tvrtka je također predstavila rezultate ispitivanja provedenog kako bi se istražilo je li „bioekvivalentan" lijeku Caelyx.
French: Bien que le médicament de référence pour Doxolipad soit Adriamycin, ce dernier n'a pas pu être utilisé dans l'étude de bioéquivalence car il contient de la doxorubicine sous une forme différente (non incluse dans des liposomes pégylés).
Croatian: Iako je lijek Adriamycin referentni lijek za Doxolipad, nije se mogao koristiti u ispitivanju bioekvivalentnosti jer sadrži doksorubicin u drugačijem obliku (ne nalazi se u pegiliranim liposomima).
French: Les résultats de l'étude de bioéquivalence ont montré que Doxolipad est comparable à Caelyx en termes de «doxorubicine encapsulée dans des liposomes», mais n'ont pas permis de montrer que la quantité de «doxorubicine libre» est la même pour les deux médicaments.
Croatian: Rezultati ispitivanja bioekvivalentnosti pokazali su da je lijek Doxolipad usporediv s lijekom Caelyx u smislu doksorubicina smještenog u liposomima, no nije dokazano da je razina „slobodnog doksorubicina" ista kod oba lijeka.
French: Il agit en interférant avec l'ADN dans les cellules, en les empêchant de fabriquer plus de copies de l'ADN et de fabriquer des protéines.
Croatian: Ta tvar ometa funkciju DNK-a u stanicama i time sprječava stvaranje novih kopija DNKa i proizvodnju bjelančevina.
French: Comment Doxolipad agit-il?
Croatian: Kako djeluje Doxolipad?
French: Doxolipad est un médicament anticancéreux qui contient la substance active doxorubicine.
Croatian: Doxolipad je lijek protiv raka koji sadrži djelatnu tvar doksorubicin.
French: Sur la base de ce qui précède, le CHMP a recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Doxolipad.
Croatian: Na temelju toga CHMP je preporučio da se odbije izdavanje odobrenja za stavljanje lijeka Doxolipad u promet.
French: Le 31 janvier 2019, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis négatif et a recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Doxolipad, un médicament destiné au traitement du cancer du sein et du cancer de l'ovaire.
Croatian: Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) donio je negativno mišljenje i preporučio odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Doxolipad, koji je namijenjen liječenju raka dojke i jajnika.
French: Dans Doxolipad, elle est incluse dans des «liposomes pégylés» (de très petites sphères lipidiques recouvertes d'une substance chimique appelée polyéthylèneglycol).
Croatian: U lijeku Doxolipad smješten je u „pegiliranim liposomima" (sitne kuglice masti obložene kemijskom tvari koja se zove polietilenglikol).
French: Par conséquent, le CHMP a estimé que les données fournies étaient insuffisantes pour démontrer que Doxolipad était bioéquivalent à Caelyx, et qu'il n'était pas possible d'établir que les bénéfices de Doxolipad sont supérieurs aux risques qu'il comporte.
Croatian: Stoga je CHMP smatrao da ne postoje dostatni dokazi koji bi pokazali da je lijek Doxolipad bioekvivalentan lijeku Caelyx te da nije moguće utvrditi da koristi od lijeka Doxolipad nadmašuju s njim povezane rizike.
French: La différence entre ces produits réside dans le fait que dans Doxolipad, la substance active, à savoir la doxorubicine, est incluse dans de très petites sphères lipidiques appelées liposomes (voir ci-dessous pour en savoir plus).
Croatian: Razlika između tih dvaju lijekova je u tome da je djelatna tvar lijeka Doxolipad, doksorubicin, smještena unutar sitnih kuglica masti koje se zovu liposomi (više pojedinosti dostupno je u nastavku).
French: Il devait se présenter sous la forme d'un concentré permettant de préparer une solution pour perfusion (goutte-àgoutte) dans une veine.
Croatian: Lijek je trebao biti dostupan kao koncentrat od kojeg se priprema otopina za intravensku infuziju (ukapavanje).
French: Par conséquent, Caelyx a été utilisé à la place.
Croatian: Stoga je provedeno ispitivanje lijeka Caelyx.
French: La substance active de Doxolipad, la doxorubicine, est un médicament cytotoxique qui appartient au groupe des «anthracyclines».
Croatian: Djelatna tvar u lijeku Doxolipad, doksorubicin, citotoksičan je lijek koji se ubraja u skupinu „antraciklina".
French: 1er avril 2016
Croatian: 1. travnja 2016.
French: Résultats de la procédure de réexamen
Croatian: Ishod ponovnog pregleda
French: Le demandeur a sollicité un réexamen de l'avis.
Croatian: Podnositelj zahtjeva zatražio je ponovni pregled mišljenja.
French: Des informations complémentaires sur la désignation de médicament orphelin sont disponibles ici. ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Croatian: Ovdje možete pronaći dodatne informacije o lijekovima za rijetke bolesti: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
French: Qu'est-ce que Dropcys?
Croatian: Što je Dropcys?
French: La société ayant fait la demande d'autorisation dans l'UE est Lucane Pharma.
Croatian: Tvrtka koja je podnijela zahtjev za davanje odobrenja u EU-u je Lucane Pharma.
French: Au cours du réexamen, le CHMP a de nouveau examiné les données fournies par la société.
Croatian: Tijekom ponovnog pregleda, CHMP je ponovno pregledao podatke tvrtke.
French: Quelle a été la documentation présentée par la société pour justifier sa demande?
Croatian: Koju je dokumentaciju tvrtka priložila zahtjevu?
French: Après avoir passé en revue les motifs de cette requête, le CHMP a réexaminé son avis initial et confirmé la recommandation de refus de l'octroi d'autorisation de mise sur le marché, le 1er avril 2016.
Croatian: Nakon razmatranja razloga za ovaj zahtjev, CHMP je ponovno ispitao prvotno mišljenje i potvrdio odbijanje davanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet dana 1. travnja 2016.
French: Comment Dropcys devait-il agir?
Croatian: Kako je Dropcys trebao djelovati?
French: Le comité a confirmé son avis selon lequel l'efficacité de Dropcys dans le traitement des dépôts dans la cornée n'avait pas été suffisamment démontrée et qu'il subsistait des problèmes non résolus par rapport à la formulation, à la sécurité à long terme et à la stérilité du médicament.
Croatian: Odbor je potvrdio mišljenje da djelotvornost lijeka Dropcys u liječenju taloženja u rožnici nije dovoljno dokazana i da postoje neriješena pitanja u vezi s formulacijom i dugoročnom sigurnosti i sterilnosti lijeka.
French: La mercaptamine étant utilisée depuis de nombreuses années pour traiter la cystinose et son utilisation étant bien établie, le demandeur a présenté des données provenant de la littérature médicale afin de justifier sa demande pour Dropcys.
Croatian: Budući da je merkaptamin dugi niz godina korišten za liječenje cistinoze i njegova je uporaba ustaljena, podnositelj zahtjeva iznio je podatke iz medicinske literature koji podupiru njegov zahtjev za Dropcys.
French: L'accumulation de cristaux de cystéine à l'intérieur des cellules de la cornée peut endommager les yeux et provoquer de graves problèmes de vue.
Croatian: Nagomilavanje cistinskih kristala unutar stanica rožnice može oštetiti oči i izazvati ozbiljne probleme s vidom.
French: En outre, le CHMP a émis des réserves quant aux autres ingrédients du médicament, à leur impact sur la sécurité à long terme, notamment chez les enfants, et à la stabilité et la stérilité de la solution une fois reconstituée.
Croatian: Osim toga, CHMP je bio zabrinut u vezi s ostalim sastojcima lijeka, njihovim utjecajem na dugoročnu sigurnost, osobito kod djece, te u kojoj bi mjeri otopina ostala stabilna i sterilna nakon pripreme.
French: Dropcys est un médicament qui contient le principe actif chlorhydrate de mercaptamine (aussi connu sous le nom de chlorhydrate de cystéamine).
Croatian: Dropcys je lijek koji sadrži djelatnu tvar merkaptamin hidroklorid (također poznat pod nazivom cisteamin hidroklorid).
French: La cystinose est une maladie héréditaire rare causée par l'accumulation d'une substance appelée la cystéine, qui forme des cristaux à l'intérieur des cellules, notamment les cellules de la cornée et des reins.
Croatian: Cistinoza je rijetka nasljedna bolest uzrokovana nakupljanjem tvari koja se zove cistin, koja tvori kristale unutar stanica, posebno stanica u rožnici i bubrezima.
French: Les formulations ophtalmiques (pour l'œil) de mercaptamine sont préparées localement et utilisées pour le traitement des symptômes oculaires.
Croatian: Oftalmološke formulacije (formulacije za oči) merkaptamina napravljene su za lokalnu uporabu i koriste se za tretiranje simptoma na očima.
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y a actuellement aucun essai clinique et aucun programme d'utilisation empathique de Dropcys.
Croatian: Tvrtka je obavijestila CHMP da nema kliničkih ispitivanja ili programa milosrdnog davanja lijeka Dropcys koji su u tijeku.
French: Le 17 décembre 2015, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a émis un avis négatif, recommandant le refus de l'autorisation de mise sur le marché pour le médicament Dropcys, destiné à prévenir et traiter l'accumulation d'un acide aminé, la cystéine, dans la cornée (la couche transparente recouvrant l'œil).
Croatian: Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) donio je negativno mišljenje, uz preporuku za odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Dropcys, koji je namijenjen za sprječavanje i liječenje nagomilavanja aminokiseline cistina u rožnici (prozirni sloj ispred oka).
French: Dropcys devait être utilisé pour prévenir et traiter la cystinose affectant la cornée.
Croatian: Dropcys se trebao koristiti za sprječavanje i liječenje cistinoze koja pogađa rožnicu.
French: Le CHMP a considéré que les études provenant de la littérature médicale présentées pour justifier la demande étaient insuffisantes.
Croatian: CHMP je zaključio da su ispitivanja iz medicinske literature priložena kao potpora zahtjevu bila nedostatna.
French: Dans quel cas Dropcys devait-il être utilisé?
Croatian: Za što se Dropcys trebao koristiti?
French: Les médicaments contenant du chlorhydrate de mercaptamine sont autorisés dans l'UE pour une utilisation dans le traitement de la cystinose.
Croatian: Lijekovi koji sadrže merkaptamin hidroklorid odobreni su u EU-u za oralnu primjenu u liječenju cistinoze.
French: Bien que le rôle des collyres à base de mercaptamine utilisés dans le traitement des dépôts dans la cornée apparaisse comme suffisamment démontré à travers la littérature, les recommandations cliniques actuelles et leur utilisation de routine dans des préparations hospitalières, il existe peu de données en faveur de l'efficacité de la concentration de mercaptamine utilisée dans Dropcys (solution à 0,1 %).
Croatian: Iako se čini da literatura, postojeće kliničke preporuke i rutinsko korištenje u bolničkim pripravcima u dovoljnoj mjeri podupiru ulogu kapi za oko s merkaptaminom u liječenju taloženja u rožnici, priloženo je malo podataka koji podupiru djelotvornost koncentracije merkaptamina koja se nalazi u lijeku Dropcys (otopina u koncentraciji od 0,1 %).
French: Par conséquent, l'avis du CHMP était que les bénéfices de Dropcys n'étaient pas supérieurs à ses risques, et le comité a donc recommandé le refus de l'autorisation de mise sur le marché pour ce médicament.
Croatian: Stoga je CHMP smatrao da koristi od lijeka Dropcys ne nadmašuju s njime povezane rizike te je preporučio da se odbije davanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet.
French: Dropcys a été désigné comme étant un «médicament orphelin» (médicament utilisé pour les maladies rares) le 15 octobre 2014 pour le traitement de la cystinose.
Croatian: Dropcys je 15. listopada 2014. označen kao lijek za rijetku bolest za liječenje cistinoze.
French: Le CHMP a ainsi réaffirmé sa précédente recommandation selon laquelle l'autorisation de mise sur le marché devait être refusée pour ce médicament.
Croatian: Stoga je CHMP potvrdio svoju prethodnu preporuku da se odbije davanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet.
French: La substance active présente dans Dropcys, le chlorhydrate de mercaptamine, devait réagir avec la cystéine pour la dissoudre et former des substances pouvant être retirées des cellules.
Croatian: Očekivalo se da će djelatna tvar u lijeku Dropcys, merkaptamin hidroklorid, reagirati s cistinom tako da ga otopi i da nastanu tvari koje mogu biti uklonjene iz stanice.
French: Lors de l'application du médicament dans l'œil, la quantité de cystéine dans les cellules de la cornée devait baisser, limitant ainsi les dommages au niveau de l'œil.
Croatian: Očekivalo se da će se količina cistina u stanicama rožnice smanjiti pri primjeni lijeka u oko, što bi ograničilo stupanj oštećenja oka.
French: Elle peut solliciter un réexamen de l'avis dans les 15 jours suivant la réception de la notification de cet avis négatif.
Croatian: Tvrtka može zatražiti ponovno ispitivanje mišljenja u roku od 15 dana od primitka obavijesti o ovom negativnom mišljenju.
French: Au total, la société a présenté les résultats de quatre études principales réalisées auprès de 588 patients.
Croatian: Tvrtka je dostavila rezultate iz četiriju glavnih ispitivanja koja su obuhvatila ukupno 588 bolesnika.
French: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 janvier 2018
Croatian: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26. siječnja 2018.
French: La société ayant demandé l'autorisation est Renable Pharma Limited.
Croatian: Zahtjev za izdavanje odobrenja podnijela je tvrtka Renable Pharma Limited.
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour EnCyzix (enclomifène)
Croatian: Odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka EnCyzix (enklomifen)
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour EnCyzix (enclomifène) EMA/CHMP/54473/2018
Croatian: Odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka EnCyzix (enklomifen) EMA/CHMP/54473/2018
French: Les principaux critères d'évaluation de l'efficacité étaient la quantité de spermatozoïdes produits et les taux de testostérone.
Croatian: Glavna mjerila djelotvornosti bile su količina proizvedene sperme i razine testosterona.
French: Cela a pour effet d'interrompre la libération d'autres hormones appelées gonadotrophines qui sont nécessaires aux testicules pour produire de la testostérone et fonctionner normalement.
Croatian: To zaustavlja otpuštanje drugih hormona koji se nazivaju gonadotropinima, koji su potrebni kako bi testisi proizvodili testosteron i normalno funkcionirali.
French: Quelles sont les conséquences du retrait pour les patients participant aux essais cliniques ou bénéficiant de programmes d'utilisation compassionnelle?
Croatian: Koje posljedice ima ovo odbijanje zahtjeva za bolesnike u kliničkim ispitivanjima ili u programima milosrdnog davanja lijekova?
French: Les hommes en surpoids atteints d'hypogonadisme hypogonadotrope produisent l'hormone œstrogène en trop grande quantité.
Croatian: Muškarci s prekomjernom tjelesnom težinom koji boluju od hipogonadotropnog hipogonadizma proizvode previše hormona estrogena.
French: Qu'est-ce qu'EnCyzix?
Croatian: Što je EnCyzix?
French: EnCyzix devait être utilisé dans le traitement de l'hypogonadisme hypogonadotrope chez l'homme.
Croatian: EnCyzix se trebao koristiti za liječenje hipogonadotropnog hipogonadizma u muškaraca.
French: EnCyzix devait être utilisé chez les hommes en surpoids présentant un indice de masse corporelle (IMC) égal ou supérieur à 25 kg/m2.
Croatian: Lijek EnCyzix trebao se primjenjivati u muškaraca s prekomjernom tjelesnom težinom u kojih je indeks tjelesne mase (BMI) najmanje 25 kg/m2.
French: En présence de cette maladie, les organes sexuels (les testicules chez l'homme) ne fonctionnent pas correctement et donnent lieu à certains symptômes comme l'infertilité, la baisse de libido, l'impuissance, la fragilité osseuse et la prise de poids.
Croatian: Kod ovog stanja spolni organi (testisi u muškaraca) ne funkcioniraju ispravno, što uzrokuje simptome kao što su neplodnost, niski libido, impotencija, oslabljene kosti i povećanje tjelesne mase.
French: Il devait se présenter sous la forme de gélules à prendre par voie orale.
Croatian: Trebao je biti dostupan u obliku kapsula koje se uzimaju kroz usta.
French: Le CHMP a observé que même si les études ont montré une augmentation des taux de testostérone sous EnCyzix, elles n'ont pas évalué si EnCyzix permettrait d'améliorer certains symptômes comme la résistance osseuse, la prise de poids, l'impuissance et la baisse de libido.
Croatian: CHMP je primijetio da, iako su ispitivanja pokazala povećanje razine testosterona s lijekom EnCyzix, njima nije ispitivano može li EnCyzix povoljno djelovati na simptome kao što su čvrstoća kostiju, dobivanje na težini, impotencija i libido.
French: Par conséquent, le CHMP a estimé que les bénéfices d'EnCyzix n'étaient pas supérieurs à ses risques et a donc recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour ce médicament.
Croatian: Stoga je CHMP smatrao da koristi lijeka EnCyzix ne nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučio odbijanje izdavanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet.
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y a actuellement aucun essai clinique ni aucun programme d'utilisation compassionnelle pour EnCyzix.
Croatian: Tvrtka je obavijestila CHMP da nema kliničkih ispitivanja ili programa milosrdnog davanja lijeka EnCyzix koji su u tijeku.
French: Par ailleurs, la prise de ce médicament est associée à un risque de thromboembolie veineuse (problèmes dus à la formation de caillots sanguins dans les veines).
Croatian: Nadalje, postoji rizik od venskog tromboembolizma (problema uslijed stvaranja krvnih ugrušaka u venama) zbog primjene lijeka.
French: Dans quel cas EnCyzix devait-il être utilisé?
Croatian: Za što se EnCyzix trebao koristiti?
French: Comment EnCyzix agit-il?
Croatian: Kako djeluje EnCyzix?
French: EnCyzix est un médicament qui contient le principe actif enclomifène.
Croatian: EnCyzix je lijek koji sadrži djelatnu tvar enklomifen.
French: EnCyzix bloque l'œstrogène excédentaire pour permettre la libération de gonadotrophines et le bon fonctionnement des testicules.
Croatian: Lijek EnCyzix blokira višak estrogena, čime omogućuje oslobađanje gonadotropina i normalnu funkciju testisa.
French: Le 25 janvier 2018, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis négatif et a recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour EnCyzix, un médicament destiné au traitement de l'hypogonadisme hypogonadotrope chez l'homme.
Croatian: Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) donio je negativno mišljenje i preporučio odbijanje davanja odobrenja za stavljanje u promet lijeka EnCyzix, koji je namijenjen liječenju hipogonadotropnog hipogonadizma u muškaraca.
French: Les patients avaient reçu soit de l'EnCyzix, soit un placebo (un traitement fictif) avec et sans application d'un gel de testostérone).
Croatian: Oni su primali EnCyzix ili placebo (prividno liječenje) uz primjenu testosteronskog gela i bez njegove primjene.
French: 21 septembre 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Croatian: EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
French: La société a également comparé les résultats de ces études avec ceux provenant de diverses données historiques.
Croatian: Tvrtka je također usporedila rezultate tih ispitivanja s rezultatima iz nekoliko povijesnih izvora.
French: Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la modification de la distance parcourue dans le cadre d'un test de marche à pied pendant six minutes, après 24 semaines.
Croatian: Glavna je mjera učinkovitosti bila promjena u prehodanoj udaljenosti tijekom šestominutnog testa hodanja nakon 24 tjedna.
French: Les méthodes de comparaison des résultats des études principales avec les données historiques n'étaient pas satisfaisantes pour montrer que le médicament était efficace.
Croatian: Metode usporedbe rezultata glavnih ispitivanja s podatcima iz povijesnih izvora nisu bile zadovoljavajuće kako bi se pokazalo da je lijek učinkovit.
French: Comment Exondys agit-il?
Croatian: Kako djeluje Exondys?
French: Si vous participez à un essai clinique et si vous souhaitez obtenir des informations complémentaires sur votre traitement, contactez le médecin qui assure votre traitement dans le cadre de l'essai.
Croatian: Ako sudjelujete u kliničkom ispitivanju te vam je potrebno više informacija o liječenju, obratite se liječniku koji vas liječi.
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour Exondys (étéplirsen) EMA/621972/2018
Croatian: Odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
French: Le comité a estimé que des données supplémentaires étaient nécessaires pour montrer que les très faibles quantités de dystrophine raccourcie produites grâce au traitement par Exondys apportent des bénéfices durables, profitables pour le patient.
Croatian: Odbor smatra da su potrebni dodatni podatci kako bi se pokazalo da vrlo male količine skraćenog distrofina proizvedenog kao rezultat liječenja lijekom Exondys donose dugotrajne koristi važne za bolesnika.
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y a aucune conséquence pour les patients actuellement inclus dans des essais cliniques utilisant Exondys.
Croatian: Tvrtka je obavijestila CHMP da nema posljedica za bolesnike koji su u ovom trenutku uključeni u klinička ispitivanja u kojima se primjenjuje lijek Exondys.
French: Les patients atteints de la myopathie de Duchenne ne produisent pas une protéine appelée dystrophine.
Croatian: Bolesnici s DMD-om ne proizvode protein koji se naziva distrofin.
French: Le CHMP avait des réserves inspirées par le fait que l'étude principale, qui n'incluait pas plus de 12 patients, ne comparait pas Exondys avec le placebo au-delà de 24 semaines, pendant lesquelles il n'y avait aucune véritable différence entre Exondys et le placebo en termes de distance parcourue à pied en six minutes.
Croatian: CHMP je izrazio zabrinutost jer se u glavnom ispitivanju, u koje je bilo uključeno samo 12 bolesnika, lijek Exondys nije uspoređivao s placebom i nakon 24 tjedna, tijekom kojih nije bilo znatne razlike između lijeka Exondys i placeba s obzirom na šestominutnu prehodanu udaljenost.