FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Finnish: Lisäksi on otettava huomioon, että arviot on saatu pienestä HoFH-potilaiden joukosta, ja vaikka hoitovaikutus LDL-kolesterolin vähenemiseen on osoitettu, arvion suuruusluokka on silti altis vaihtelulle.
Hungarian: Továbbá, azt is figyelembe kell venni, hogy a becslések a HoFH-betegek kis csoportjára vonatkoznak, és bár kimutatták a LDL csökkentésre gyakorolt kezelési hatást, a becsült érték nagyságrendje továbbra is változó lehet.
Finnish: AWMF:n ohjeet ei-alkoholiperäisen rasvamaksasairauden ja alkoholiperäisen rasvamaksasairauden histopatologiasta; Saksan patologian yhdistys, 2009) maksan steatoosin / ei-alkoholiperäisen rasvamaksasairauden (NAFLD:n) luonnollista kulkua yksittäisillä potilailla ei voi ennustaa, mutta vaikuttaa siltä, että steatoosi voi edetä steatohepatiitiksi/NASHiksi noin 10-20 prosentissa tapauksista, ja alle viidelle prosentille näistä tapauksista kehittyy kirroosi.
Hungarian: A szakirodalom (pl. a nem alkoholos és alkoholos zsírmáj betegség kórszövettanára vonatkozó AWMF [Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften] irányelv; Német Patológiai Társaság, 2009) alapján az egyes betegek máj steatosisának/nem alkoholos zsírmáj betegségének (NAFLD) természetes lefolyása nem becsülhető meg előre; a szakirodalom arra utal, hogy a steatosis steatohepatitisbe/nem alkoholos steatohepatisbe (NASH) progrediálhat a esetek mintegy 10-20%-ában, és ezek közül végül kevesebb, mint 5%-nál alakul ki cirrhosis.
Finnish: Lääkevalmistekomitea pohti seuraavia seikkoja:
Hungarian: A CHMP az alábbiakat mérlegelte:
Finnish: Käytettävissä olevien tietojen perusteella ei myöskään ole selvää, saavuttivatko potilaiden ALAT- tai ASAT-pitoisuudet suurimman mahdollisen tason (tasaantuminen).
Hungarian: Az elérhető adatok alapján az sem tisztázott, hogy a betegek ALT vagy AST szintje elérte-e a maximumot (platót).
Finnish: Tämä vähentää merkittävästi niiden potilaiden määrää, jotka saattavat hyötyä lääkkeen lipidiarvoja pienentävästä vaikutuksesta pitkällä aikavälillä, mitä pidetään suurena huolenaiheena.
Hungarian: Ez jelentősen csökkenti azon betegek arányát, akiknek hosszú távon előnye származik a gyógyszer lipidcsökkentő hatásából, és komoly problémának tekinthető.
Finnish: Vastaavassa potilasjoukossa tehdyssä tutkimuksessa tapahtumien vuotuiseksi määräksi on ilmoitettu kuusi prosenttia, kun yhdistetty päätetapahtuma koostui ei kuolemaan johtavasta sydäninfarktista ja sydänperäisestä kuolemasta (Scandinavian-Simvastatin Survival Study Group, 1995, Lancet).
Hungarian: Valójában, egy hasonló populációban 6%-os éves eseményarányt írtak le a nem halálos kimenetelű myocardialis infarctus és a szívhalál összetett végpontjaként (Scandinavian-Simvastatin Survival Study Group, 1995, Lancet).
Finnish: Yhteenveto hakijan uusintakäsittelypyynnön perusteista:
Hungarian: A felülvizsgálat kérelmezői indoklásának összefoglalása:
Finnish: Lääkevalmistekomitea katsoi, että tässä aikapisteessä hakija ei ole esittänyt tällaisia tietoja.
Hungarian: A CHMP azt a következtetést vonta le, hogy a kérelmező még nem nyújtotta be ezeket az adatokat.
Finnish: • Lääkevalmistekomitean perustelu 1: Mipomerseenista johtuvan steatoosin pitkäaikaiset seuraukset ovat suuri huolenaihe, ja niiden seuranta kliinisessä käytännössä noninvasiivisilla testeillä on vaikeaa.
Hungarian: • A CHMP 1. indoka: A mipomerszen által indukált máj steatosis hosszú távú következményei komoly problémát képeznek, és a klinikai gyakorlatban nehezen monitorozhatók nem invazív tesztek segítségével;
Finnish: OLE-tutkimuksessa niiden potilaiden määrä, joista on saatavilla tietoa lähtötilanteesta, viikolta 26, viikolta 52 ja viikolta 72, on liian pieni, jotta voitaisiin tehdä pitäviä johtopäätöksiä mipomerseenihoitoon liittyvän rasvan kertymisen pitkäaikaisista vaikutuksista.
Hungarian: Az OLE vizsgálatban túl kevés betegnél álltak rendelkezésre a kiindulási, valamint a 26, 52. és 72. heti adatok ahhoz, hogy megbízható következtetést lehessen levonni a mipomerszen-kezeléssel járó májzsír felhalmozódás hosszú távú hatásaira vonatkozóan.
Finnish: Kynamro on apolipoproteiini B:n (apo B:n) synteesin estäjä, joka on tarkoitettu homotsygoottista familiaalista hyperkolesterolemiaa (HoFH:ta) sairastaville aikuisille potilaille käytettäväksi erittäin hyvin siedettyjen, lipidiarvoja pienentävien lääkkeiden ja ruokavalion lisänä LDL-kolesterolin (LDL-C:n) vähentämiseen.
Hungarian: A Kynamro egy apolipoprotein B (apo B) szintézis gátló, amelyet homozigóta familiáris hypercholesterinaemiában (HoFH) szenvedő betegeknél a kis sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) csökkentésére alkalmaznak a lipidcsökkentő gyógyszerek tolerálható maximális adagja és diéta kiegészítéseként.
Finnish: Mipomerseenihoito voi aiheuttaa maksan entsyymiarvojen kohoamista ja maksan steatoosia, mikä voi johtaa steatohepatiitin kehittymiseen.
Hungarian: A mipomerszen-kezelés a májenzimek emelkedéséhez és máj steatosishoz vezethet, ez pedig steatohepatitist indukálhat.
Finnish: Johtopäätös perusteesta 2 on siis se, etteivät hakijan toimittamat tiedot Kynamron myyntilupahakemuksen uusintakäsittelyä varten tarjonneet uusia näkokohtia lääkevalmistekomitean aiempaan arviointiin, joka koski mipomerseenihoitoa ja kardiovaskulaarista riskiä.
Hungarian: A 2. indokra vonatkozó következtetés az, hogy a Kynamro újraértékeléséhez a kérelmező által benyújtott érvek nem nyújtanak új betekintést a mipomerszenkezelésre és a szív- és érrendszeri kockázatra vonatkozó korábbi CHMP értékelésbe.
Finnish: Avoimessa jatkotutkimuksessa potilaiden seuraavat arvot suurenivat: ALAT (18 prosentilla), ASAT (16 prosentilla), maksaentsyymit (kolmella prosentilla), epänormaalit maksan toimintaa koskevat testitulokset (kahdella prosentilla) ja transaminaasit (0,7 prosentilla).
Hungarian: A mipomerszen-csoport azon 22 betegénél, akiknek ALT szintje ≥ 3 x ULN, folytatódó kezelés közben 19-nél 3 x ULN alá csökkent az ALT. A nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálatban a betegek az ALT emelkedését (18%), az AST emelkedését (16%), a májenzimek emelkedését (3%), abnormális májfunkciós teszteket (2%) és a transzaminázok emelkedését (0,7%) mutatták.
Finnish: Lääkevalmistekomitea katsoi tämän oletuksen tarkoittavan sitä, että mipomerseenihoidon hyödyt HoFH-potilailla olisivat suuremmat kuin tämän uuden aineen haitallinen vaikutus, jota ei tunneta.
Hungarian: A CHMP véleménye szerint ez a feltételezés azt sugallná, hogy a HoHF-betegek mipomerszen-kezelésének előnye meghaladná az új hatóanyag ismeretlen hátrányos hatásait.
Finnish: Näin ollen kardiovaskulaarisiin tapahtumiin liittyvän ennalta määritetyn päätelmän puute on selvä epäkohta, ja jos kardiovaskulaarisissa tapahtumissa havaitaan selvä ero, se voi aiheuttaa huolta pienestä tietokannasta huolimatta.
Hungarian: Ezért a szív- és érrendszeri események előre definiált elbírálásának hiánya egyértelmű hiányosság, és a szív- és érrendszeri eseményekben megfigyelt jelentős különbség a kisméretű adatbázis ellenére és aggályt vet fel.
Finnish: Tähän saakka tehtyjen analyysien tulokset eivät tue sitä, että hoitoryhmien välillä olisi ollut eroa vaikeiden kardiovaskulaaristen haittatapahtumien määrässä.
Hungarian: Az eddig elvégzett analízisek eredményei azonban nem támasztják alá, hogy a kezelési csoportok között különbség lenne a MACE arányában.
Finnish: Kun otetaan huomioon, että rasvan kertyminen maksaan korreloi lääkkeen niihin vaikutuksiin, jotka kohdistuvat LDLkolesteroliin, on todennäköistä, että tämä maksavaikutus ilmenee käytännössä kaikilla potilailla, joilla lääkkeen vaikutus on huomattava.
Hungarian: Figyelembe véve, hogy a májzsír felhalmozódása összefüggésben áll az LDL-re kifejtett hatásaival, ez a hepatikus hatás valószínűleg majdnem minden olyan betegnél meg fog jelenni, akinél a gyógyszer jelentős hatást fejt ki.
Finnish: Maksan asianmukaisen toiminnan varmistamiseksi poissulkuperusteina käytettiin myös laboratorioarvoja (ALAT, ASAT vähintään 1,5 kertaa normaalin ylärajaa suurempi).
Hungarian: Ugyancsak kizárási kritériumokat használtak a laboratóriumi értékekre alapozott megfelelő májfunkció biztosítására (ALT, ALT > 1,5 x ULN).
Finnish: Lisäksi komplementin aktivoituminen lisääntyi enemmän potilailla, joiden elimistössä muodostui vasta-aineita.
Hungarian: Továbbá, az antitestet képző személyeknél jelentősebb mértékű volt a komplement aktiváció.
Finnish: Kohonneiden ALAT- ja ASAT-arvojen osalta esitetään yhteenveto tuloksista, jotka on saatu yhdistetyistä vaiheen 3 tutkimuksista (mipomerseeni n = 261, lumelääke n = 129, mukana sekä HoFH- että HeFH-potilaita).
Hungarian: Az ALT és AST emelkedését tekintve az összevont III. fázisú vizsgálatok (mipomerszen n=261, placebo n=129, beleértve HoFH- és HeFH-betegek) eredményeit összegezték.
Finnish: Lääkevalmistekomitea myöntää, ettei suuren tietokannan kerääminen ole todennäköistä HoFH-potilaiden kaltaisessa pienessä potilasjoukossa, mutta kuten näissä ohjeissa korostetaan, kardiovaskulaariseen järjestelmään liittyvien turvallisuustietojen seuranta on silti tärkeää.
Hungarian: A CHMP elismerte, hogy a HoFH-betegekhez hasonló kis populációk esetében nem valószínű a nagyméretű adatbázis gyűjtése; mindazonáltal, továbbra is érvényes a szív- és érrendszeri biztonságossági adatok monitorozásának fontossága, amit az irányelv is kiemel.
Finnish: Kaikissa vaiheen 3 tutkimuksissa jätettiin valitsematta potilaita, joilla oli "merkittävä maksasairaus".
Hungarian: A fázis III. vizsgálatokban kizáró ok volt a „jelentős májbetegség".
Finnish: LDL-kolesterolin väheneminen on vain yksi kardiovaskulaariseen riskiin vaikuttava mekanismi, ja kuten edellä on todettu, lääkkeellä ei saa olla sellaista haitallista vaikutusta, joka voi kumota tällaiset parannukset.
Hungarian: Végül, az LDL csökkentése kizárólag egy a kardiovaszkuláris kockázatot érintők közül, és ahogy fentebb megvitattuk, nem lehet jelen olyan hátrányos hatás, amely ellensúlyozná a javulást.
Finnish: Mipomerseenin pitkäaikaista hyöty-riskisuhdetta ei ole voitu määrittää, vaikka käyttöaihe on rajattu HoFH:ta sairastaviin potilaisiin.
Hungarian: A mipomerszen hosszú távú előny/kockázat profilja továbbra is meghatározatlan, még olyan esetben is, ha HoFH-betegekre korlátozzák.
Finnish: Hakija väittää, että valtaosalla potilaista ALAT- ja ASAT-arvot tasaantuvat tai pienenevät, vaikka hoitoa jatketaan, tai kun mipomerseenihoito lopetetaan, arvot palautuvat (lähes) lähtötilanteen arvoihin.
Hungarian: A kérelmező azt állítja, hogy a betegek többségénél folytatódó kezelés mellett stabilizálódnak vagy akár csökkennek is, majd a mipomerszen-kezelés abbahagyását követően (közel) a kiindulási értékhez térnek vissza az ALT és AST szintek.
Finnish: HoFH-potilaiden keskuudessa tehdyssä keskeisessä tutkimuksessa (ISIS 301012-CS5) maksan rasvapitoisuutta ei mitattu rutiininomaisesti lähtötilanteen jälkeen, mutta hakijan mukaan CS5-tutkimuksessa oli 11 potilasta, joiden maksan rasvapitoisuutta arvioitiin lähtötilanteessa ja vähintään 12 kuukauden kuluttua mipomerseenihoidon aloittamisesta.
Hungarian: A HoFH-betegek pivotális vizsgálatában (ISIS 301012-CS5) a kiindulást követően nem végezték el a májzsír rutin mérését, a kérelmező szerint azonban a CS5 vizsgálatban 11 betegnél értékelték a máj zsírtartalmát a kiindulásnál és legalább 12 hónapnál mipomerszen-kezelés mellett.
Finnish: Siitä huolimatta, että kardiovaskulaariset tapahtumat analysoitiin jälkikäteen, keskeisissä tutkimuksissa havaittu epätasapaino on huolestuttavaa.
Hungarian: A szív- és érrendszeri eseményeken végzett post hoc elemzés tényének ellenére a pivotális vizsgálatokban megfigyel aránytalanság aggasztó.
Finnish: Mipomerseenihoidon ja kasvainten ilmaantumisen välillä ei ole osoitettu olevan suhdetta, mikä johtuu pääasiassa vähäisestä ilmaantuvuudesta, järjestelmällisen arvioinnin puutteesta tutkimusten aikana sekä lyhyestä aikavälistä mipomerseenihoidon aloittamisen jälkeen, mutta on edelleen epäselvää, miten merkittäviä nämä havainnot ovat kliinisesti.
Hungarian: Főként az alacsony előfordulási arány, a vizsgálatok alatt végzett szisztematikus értékelés hiánya és a mipomerszen elkezdése után eltelt rövid idő miatt nincs bizonyított összefüggés a mipomerszen-kezelés és a daganatok előfordulása között, de továbbra is bizonytalan a fenti eredmények klinikai jelentősége.
Finnish: Mipomerseenista johtuvasta LDL-kolesterolipitoisuuden pienenemisestä tässä potilasjoukossa, jolla on suuri ennenaikaisen kuoleman riski, koituvan hyödyn oletetaan olevan mittavan (useiden kliinisten tutkimusten metaanalyysin perusteella sepelvaltimotaudin riski pienenee mahdollisesti yli 50 prosenttia) verrattuna mipomerseenihoitoon liittyviin tunnettuihin ja hypoteettisiin riskeihin.
Hungarian: A mipomerszen által indukált LDL-C-szint csökkenés előnye ebben, a korai halálozás magas kockázatának kitett, populációban várhatóan nagy lesz (több klinikai vizsgálat metaanalízise alapján a szívkoszorúér-betegség [CHD] kockázatának potenciálisan 50%-ot meghaladó csökkenése) a mipomerszen-kezelés ismert és elméleti kockázataihoz viszonyítva.
Finnish: Koska keskeyttäminen johtuu pääasiassa siitä, etteivät potilaat sietäneet lääkettä, on epätodennäköistä, että keskeyttäneiden määrä pienenisi vähemmän valikoidussa potilasjoukossa tavallisessa hoitokäytännössä.
Hungarian: Mivel a kilépést főként az intolerancia okozta, nem valószínű, hogy a betegvisszatartási arány javulna a standard gyakorlat kevésbé szelektált populációjában;
Finnish: Koska mipomerseenin tutkimusohjelmassa ei tehty maksabiopsiaa säännöllisesti, on epäselvää, oliko niitä potilaita, joille kehittyi mipomerseenista johtuva steatoosi, paljon vai vähän, ja oliko heillä myös tulehduksellisia muutoksia ja fibroosia, ts. voiko heille kehittyä steatohepatiitti, joka ei mahdollisesti parane hoidon lopettamisen jälkeen.
Hungarian: Mivel a mipomerszen vizsgálati programban nem végeztek rendszeres májbiopsziát, nem tisztázott, hogy vajon a mipomerszen által indukált steatosisban szenvedő betegek kis vagy jelentős hányadánál szintén jelen voltak-e a gyulladásos elváltozások és a fibrosis, tehát kialakult-e a steatohepatitis, amely a kezelés abbahagyása után nem feltétlenül lehet visszafordítható.
Finnish: Vaikka tällainen maksasairaus voi kehittyä pitkäaikaisen hoidon jälkeen, jolloin potilaille on voinut koitua kardiovaskulaariseen järjestelmään kohdistuvaa hyötyä, hepatotoksisuus voi kehittyä myös seurauksena maksan kohonneista entsyymiarvoista jo lyhyenkin hoidon jälkeen siitä huolimatta, että potilaat lopettavat hoidon varhaisessa vaiheessa.
Hungarian: Bár az ilyen májbetegség hosszú távú kezelést követően alakulhat ki, és közben a betegeknek szív- és érrendszeri előnye származott a kezelésből, a hepatotoxicitás a rövid távú kezelést követő májenzim-emelkedés következményeként is kialakulhat, még olyan esetben is, amikor a betegek korán abbahagyták a gyógyszer szedését.
Finnish: Komitea keskusteli myös siitä, voitaisiinko harkita ehdollista myyntilupaa hakemuksen mukaiseen rajattuun käyttöaiheeseen.
Hungarian: A CHMP azt is megvitatta, hogy vajon megfontolható-e a kérelmezett korlátozott javallatra vonatkozó feltételes forgalomba hozatali engedély.
Finnish: Mahdolliset kardiovaskulaarisiin riskitekijöihin kohdistuvat kielteiset vaikutukset saattavat heikentää mahdollista suotuisaa kardiovaskulaarista vaikutusta, joka johtuu LDL-kolesterolin vähenemisestä.
Hungarian: A kardiovaszkuláris kockázati tényezőkre kifejtett potenciális negatív hatások ellensúlyozhatják a kardiovaszkuláris kimenetelre kifejtett potenciálisan előnyös hatást, amely az LDL-C csökkenéséből ered.
Finnish: Vaikka muutama potilas saattaa keskeyttää hoidon, pitkäaikaisessa hoidossa pysyville potilaille oletetaan koituvan hyötyä siitä, että LDL-kolesterolipitoisuus pienenee tuntuvasti.
Hungarian: Bár egyes betegek abbahagyhatják a kezelést, a hosszú távon a vizsgálatban maradó betegeknek várhatóan előnye származik majd az LDL-C jelentős csökkenéséből.
Finnish: Kliiniset tutkimukset eivät olleet prospektiivisia, eikä niiden perusteella voitu tuottaa kardiovaskulaariseen turvallisuuteen liittyviä tietoja, joten esitetyistä tiedoista voidaan tehdä vain vähän johtopäätöksiä.
Hungarian: A klinikai vizsgálatokat nem prospektíven tervezték, és a szív- és érrendszeri biztonságossági kimenetel szempontjából sem bírálták el, ezért csak korlátozott következtetések vonhatók le az bemutatott adatokból.
Finnish: Ja vaikka olennaiset riskit (käyttöohjeista poikkeavaa käyttöä lukuun ottamatta) on yksilöity riskienhallintasuunnitelmassa, lääketurvatoiminnan riskinarviointikomitea katsoo, että kardiovaskulaarista riskiä ei ole otettu riittävästi huomioon riskinhallintasuunnitelmassa.
Hungarian: Továbbá, bár a kockázatkezelési terv azonosítja a releváns kockázatokat (a nem előírásszerű használat kivételével), a PRAC úgy véli, hogy a kockázatkezelési terv nem elégséges a szív- és érrendszeri kockázat megfelelő azonosításához.
Finnish: Näistä potilaista 14:lle mipomerseenin antaminen lopetettiin (lopetussäännöt: ASAT-/ALAT-arvot vähintään kahdeksan kertaa normaalin ylärajaa suuremmat yhden kerran, ASAT-/ALAT-arvot vähintään viisi kertaa normaalin ylärajaa suuremmat seitsemän päivän ajan tai ASAT-/ALAT-arvot vähintään kolme kertaa normaalin ylärajaa suuremmat ja kohonnut bilirubiiniarvo).
Hungarian: E betegek közül 14nél (5,4%) leállították a mipomerszen adagolását (leállítási szabályok: egyszeri alkalommal az AST/ALT ≥8 x ULN, az AST/ALT 7 napon át ≥5 x ULN, vagy az AST/ALT ≥3 x ULN plusz bilirubinszint).
Finnish: Näille potilaille ei ehdi koitua kardiovaskulaariseen järjestelmään kohdistuvaa hyötyä.
Hungarian: Ezek a betegek nem tapasztaltak volna semmiféle szív- és érrendszeri előnyt.
Finnish: Perusteen 3 osalta lääkevalmistekomitea katsoi, että keskeyttäneiden suuri määrä ei sinänsä ole riittävä peruste evätä myyntilupa tehokkaalta hoitovaihtoehdolta potilasjoukossa, jonka potilailla on suuri kardiovaskulaarinen riski, mutta potilasjoukon tasolla lääkkeen huono siedettävyys ja sen aiheuttama hoidon keskeyttämisen yleisyys vaikuttavat kielteisesti sellaisen lääkkeen hyödyllisyyteen, joka on tarkoitettu pitkäaikaiseen tai elinikäiseen käyttöön.
Hungarian: A 3. indokra vonatkozóan a CHMP arra a következtetésre jutott, hogy a magas kilépési arány önmagában nem tekinthető megfelelő indoknak a nagyon magas szívés érrendszeri kockázatú populációnak szánt hatásos kezelési opció engedélyezésének megtagadására, de a populáció szintjén az alacsony adherenciát eredményező alacsony tolerálhatóság negatív hatással lesz a hosszú távú/élethosszig tartó használtra szánt kezelés hasznosságára.
Finnish: - Yhdistetyissä MRI-tutkimuksissa mipomerseenilla hoidetuista potilaista 61,8 prosentilla (63/102) maksan rasvapitoisuus lisääntyi vähintään viisi prosenttia.
Hungarian: - és a mipomerszennel kezelt és párosított MRI vizsgálaton átmenő betegek 61,8%-a (63/102) mutatta a kiindulási májzsír ≥5%növekedését.
Finnish: Hakija esitti kattavan, maksavaikutusriskien hallintaan tähtäävän toimintatavan, johon sisältyi maksan transaminaasiarvojen seuranta, maksan kuvantaminen maksarasvan määrän arvioimiseksi sekä kliinisten merkkien/oireiden tarkkailu mahdollisen maksavaurion varalta.
Hungarian: A kérelmező átfogó kockázatkezelési megközelítést nyújt be a hepatikus hatások kezelésére, amely magában foglalja a máj transzaminázok monitorozását, a máj képalkotó vizsgálatait a májzsír felméréséhez, valamint a lehetséges májkárosodás klinikai jeleinek/tüneteinek megfigyelését.
Finnish: Hakija pyysi lääkevalmistekomitean mipomerseenia koskevan lausunnon uusintakäsittelyä ja mipomerseenin hyöty-riskisuhteen uudelleenarviointia hyvin pienessä potilasjoukossa (arvioitu potilasmäärä Euroopan unionissa on 500 potilasta), joka sairastaa homotsygoottista hyperkolesterolemiaa (HoFH:ta).
Hungarian: A kérelmező a CHMP által a mipomerszenre vonatkozóan kiadott vélemény felülvizsgálatát kérelmezte a célból, hogy újraértékeljék a gyógyszer előnyeit és kockázatait a nagymértékben kielégítetlen gyógyszerigényű, nagyon ritka homozigóta familiáris hypercholesterinaemia (HoFH) populációban (becsült létszám az Európai Unióban: 500 beteg).
Finnish: Lääkevalmistekomitea totesi, että kahdessa vaiheen 3 tutkimuksessa (ISIS 301012CS7 ja ISIS 301012-CS12) maksan rasvafraktiota arvioitiin magneettikuvauksen avulla lähtötilanteessa ja viikolla 28 (tai ennenaikaisen lopettamisen ajankohtana):
Hungarian: A CHMP megjegyezte, hogy két III. fázisú vizsgálatban (ISIS 301012-CS7 és ISIS 301012-CS12) a máj zsírtartalmát mágneses rezonancia képalkotó vizsgálattal (MRI) mérték fel a kiindulásnál és a 28.
Finnish: • Lääkevalmistekomitean perustelu 2: Mipomerseenin pitkän aikavälin kardiovaskulaariset vaikutukset ovat edelleen epäselviä.
Hungarian: • A CHMP 2. indoka: Továbbra is bizonytalan, hogy milyen hatással van a mipomerszen a hosszú távú kardiovaszkuláris kimenetelre.
Finnish: Mipomerseenin käytön yhteydessä esiintyy myös paljon flunssan kaltaisia oireita, mikä vaikuttaa tulehduksen merkkiaineisiin ja vähentää komplementtikomponenttia C3.
Hungarian: A mipomerszen továbbá az influenzaszerű tünetek magasabb előfordulási gyakoriságával, a gyulladásos markerekre kifejtett hatással és a C3 komplementfehérje csökkenésével jár együtt.
Finnish: Mipomerseeni vaikuttaa haitallisesti maksaan, eikä muita mekanismeja, joiden seurauksena on rasvan kertymisen lisäksi maksavaurioita, voida sulkea pois.
Hungarian: A mipomerszen mellékhatást gyakorol a májra, és nem zárhatók ki a zsírfelhalmozódáson túlmenő, egyéb májkárosító mechanizmusok.
Finnish: Näin ei välttämättä ole kaikkien potilaiden kohdalla, ja niiden potilaiden, joilla ALAT- tai ASAT-arvo pysyy koholla, maksavaurion riskistä ei ole tarkkaa tietoa.
Hungarian: Ez nem feltétlenül érvényes minden betegre, és továbbra sem tisztázott a tartós ALT- vagy AST-szint emelkedést mutató betegeknél a májkárosodás kockázata.
Finnish: • Mipomerseenihoidon keskeyttäneiden määrä (ottaen huomioon potilaan hyväksymän hoidon pituuden) vastaa niitä määriä, joita on havaittu statiinihoitojen ja muiden rasva-arvoja pienentävien lääkkeiden sekä muiden hyväksyttyjen, ihon alle injektoitavien lääkkeiden samankaltaisissa pitkäaikaisissa tutkimuksissa, joskaan tämän tutkimuksen todellista osallistumisastetta ei voida arvioida, koska pitkäaikaisessa jatkotutkimuksessa ei ollut lumelääkevertailua.
Hungarian: • A mipomerszen-kezelés abbahagyási aránya (figyelembe véve a beteg által elfogadott kezelési időtartam hosszát) hasonló a sztatinokéhoz és egyéb lipidcsökkentő terápiákéhoz, valamint a hosszú távú vizsgálatokban tanulmányozott egyéb engedélyezett szubkután injektálható terápiákéhoz, bár a hosszú távú kiterjesztett vizsgálatban nem alkalmaztak placebo-kontrollt, és ezért ebben a vizsgálatban nem lehet felmérni az adherencia valós arányát.
Finnish: Sellaisen lääkevalmisteen kohdalla, joka on tarkoitettu suojaamaan potilaita suurelta kardiovaskulaaristen tapahtumien riskiltä, tiedot vaikeista kardiovaskulaarisista haittatapahtumista (MACE) vaiheen 3 tutkimusten aikana aiheuttavat turvallisuuteen liittyvää huolta.
Hungarian: Azzal szemben, hogy ez a gyógyszerkészítmény védelmet kíván nyújtani a nagy kardiovaszkuláris kockázatnak kitett betegek számára, a III. fázisú vizsgálatok során a súlyos nemkívánatos kardiális eseményekre (Major Adverse Cardiac Event, MACE) vonatkozóan nyert adatok biztonságossági aggályt vetnek fel.
Finnish: HoFHryhmässä keskeyttämisaste oli vain kahdeksan prosenttia kolmen vuoden jälkeen; 63 prosenttia tästä potilasmäärästä keskeytti hoidon haittavaikutusten vuoksi.
Hungarian: HoFH esetében a 3. év végén mindössze 8% volt a betegmegtartási arány, és a betegek 63%-a nemkívánatos események miatt lépett ki.
Finnish: • Tilastollisesti merkitsevä LDL-kolesterolipitoisuuden keskimääräinen väheneminen, joka oli noin 25 prosenttia (absoluuttinen muutos oli -2,92 mmol/l) HoFH-potilailla, jotka jo käyttivät erittäin hyvin siedettyä, lipidiarvoja pienentävää lääkehoitoa, on erittäin merkityksellistä tässä pienessä potilasjoukossa, jonka lääketieteellinen hoito on puutteellista.
Hungarian: • A lipidcsökkentő gyógyszerek tolerálható maximális adagját már szedő HoFHbetegeknél az LDL-C megközelítőleg 25%-os, statisztikailag szignifikáns átlagos csökkenése (abszolút változás: -2,92 mmol/liter) nagyon releváns ebben a nagymértékben fedezetlen gyógyszerigényű, kis létszámú betegcsoportban;