FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Polish: g.10237_11932del/11933_12083i nv/12084_12097del g.>5.5kbdel w 3UTR
Croatian: g.10237_11932del/11933_12083i nv/12084_12097del g.>5.5kbdel to 3UTR
Polish: Badania diagnostyczne wzrost stężenia fosfokinazy kreatynowej we krwi zwiększenie masy ciała
Croatian: Pretrage povišena razina kreatin fosfokinaze u krvi povećana težina
Polish: Wiązanie migalastatu powoduje stabilizację tych zmutowanych form -Gal A w ergastoplazmie i przyspiesza ich odpowiednie kierowanie do lizosomów.
Croatian: Vezivanje migalastata stabilizira te mutirane oblike enzima -Gal A u endoplazmatskom retikulumu i olakšava njihov pravilan transport do lizosoma.
Polish: NIEZNANA (E66_Y123del; del Exon2?)
Croatian: NEPOZNATO (E66_Y123del; del Exon2?)
Polish: Galafold nie jest przeznaczony do jednoczesnego stosowania z enzymatyczną terapią zastępczą (patrz punkt 4.4).
Croatian: Galafold nije namijenjen za istodobnu primjenu s enzimskom nadomjesnom terapijom (vidjeti dio 4.4).
Polish: Należy porozmawiać z lekarzem przed zastosowaniem leku Galafold, jeżeli pacjent obecnie stosuje enzymatyczną terapię zastępczą.
Croatian: Razgovarajte sa svojim liječnikom prije uzimanja lijeka Galafold ako trenutačno uzimate enzimsku nadomjesnu terapiju.
Polish: • Suchość w ustach
Croatian: Primjena kroz usta.
Polish: NIEZNANA (S65T)
Croatian: NEPOZNATO (S65T)
Polish: c.369+3_639+954del3129insT NIEZNANA (del Exon3 lubaz 4?)
Croatian: c.369+3_639+954del3129insT NEPOZNATO (del Exon3 i 4?)
Polish: Po podaniu jednorazowej dawki doustnej roztworu migalastatu chlorowodorku wynoszącej 150 mg czas do osiągnięcia najwyższego stężenia w osoczu wynosił około 3 godziny.
Croatian: Nakon jednokratne oralne doze otopine migalastatklorida od 150 mg, vrijeme do postizanja maksimalnih koncentracija u plazmi iznosilo je otprilike 3 sata.
Polish: Bezwzględna dostępność biologiczna (AUC) dla pojedynczej doustnej dawki migalastatu chlorowodorku wynoszącej 150 mg lub pojedynczego, trwającego 2 godziny wlewu dożylnego w dawce 150 mg wynosiła około 75%.
Croatian: Apsolutna bioraspoloživost (AUC) za jednokratnu oralnu dozu migalastatklorida od 150 mg ili jednokratnu intravensku infuziju od 150 mg u trajanju od 2 sata iznosila je otprilike 75 %.
Polish: • Białko w moczu
Croatian: • proteini u urinu
Polish: Co zawiera lek Galafold - Substancją czynną leku jest migalastat.
Croatian: Što sadrži Galafold - Djelatna tvar je migalastat.
Polish: Po ich przejściu do lizosomów, dysocjacja migalastatu przywraca aktywność -Gal A, prowadząc do katabolizmu GL-3 i powiązanych substratów.
Croatian: Jednom kada je u lizosomima, odvajanje migalastata obnavlja aktivnost enzima -Gal A, što dovodi do katabolizma supstrata GL-3 i srodnih supstrata.
Polish: Skuteczność kliniczną i bezpieczeństwo stosowania produktu Galafold oceniano w dwóch głównych badaniach III fazy i w dwóch przedłużeniach badania prowadzonych metodą otwartej próby (OLE).
Croatian: Klinička djelotvornost i sigurnost lijeka Galafold ocijenjene su u dvama pivotalnim ispitivanjima faze 3 te u dva otvorena nastavka ispitivanja.
Polish: Podłoże choroby
Croatian: Supstrat bolesti
Polish: Pacjenci w podeszłym wieku Nie jest wymagana modyfikacja dawki zależnie od wieku (patrz punkt 5.2).
Croatian: Starija populacija Nije potrebna prilagodba doze na temelju dobi (vidjeti dio 5.2).
Polish: NIEZNANA (S65I)
Croatian: NEPOZNATO (S65I)
Polish: Zaburzenia układu nerwowego ból głowy parestezja zawroty głowy niedoczulica
Croatian: Poremećaji živčanog sustava glavobolja parestezija omaglica hipoestezija
Polish: Średnio po 3,4 latach leczenia średni wskaźnik zmiany eGFRCKD-EPI w ujęciu rocznym wynosił -0,74 ml/min/1,73 m2 (95% CI: -1,89, 0,40, n=41).
Croatian: Nakon prosječnog razdoblja od 3,4 godine liječenja, srednja godišnja stopa promjene u eGFRCKD-EPI iznosila je -0,74 mL/min/1,73 m2 (95 % CI: -1,89; 0,40; n = 41).
Polish: W przypadku całkowitego pominięcia dawki w ciągu dnia należy przyjąć pominiętą dawkę produktu Galafold tylko w przypadku, gdy nastąpi to w ciągu 12 godzin od normalnej godziny przyjęcia dawki.
Croatian: Ako je propustio dozu za cijeli jedan dan, bolesnik treba uzeti propuštenu dozu lijeka Galafold samo ako je to unutar 12 sati od uobičajenog vremena uzimanja doze.
Polish: SPOSÓB I <DROGA> <DROGI> PODANIA
Croatian: NAČIN I PUT(EVI) PRIMJENE LIJEKA
Polish: Galafold jest wskazany do długotrwałego leczenia osób dorosłych i młodzieży w wieku 16 lat i powyżej z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry`ego (niedobór α-galaktozydazy A) z wrażliwą mutacją (patrz tabele w punkcie 5.1).
Croatian: Galafold je indiciran za dugotrajno liječenje odraslih i adolescenata u dobi od 16 godina i starijih s potvrđenom dijagnozom Fabryjeve bolesti (nedostatak α-galaktozidaze A) i koji imaju mutacije koje omogućuju odgovor na liječenje (vidjeti tablice u dijelu 5.1).
Polish: c.1202C>G lub c.1202C>A c.C1202G lub c.C1202A
Croatian: c.1202C>G ili c.1202C>A c.C1202G ili c.C1202A
Polish: • Sztywność karku (kręcz szyi)
Croatian: • bolni ukočeni vrat (tortikolis)
Polish: Każda kapsułka zawiera migalastatu chlorowodorek odpowiadający 123 mg migalastatu - Inne składniki leku to: Zawartość kapsułki: Skrobia żelowana i magnezu stearynian Otoczka kapsułki: żelatyna, tytanu dwutlenek i indygotyna Farba drukarska: szelak, żelaza tlenek, czarny i potasu wodorotlenek
Croatian: - Drugi sastojci su: Sadržaj kapsule: prethodno geliran kukuruzni škrob i magnezijev stearat Ovojnica kapsule: želatina, titanijev dioksid i indigotin Tinta za označavanje: šelak, crni željezov oksid i kalijev hidroksid
Polish: • Uczucie wirowania
Croatian: • osjećaj vrtnje
Polish: Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.
Croatian: Ako ste trudni, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, ne uzimajte ovaj lijek dok se ne savjetujete sa svojim liječnikom, ljekarnikom ili medicinskom sestrom.
Polish: Nie wiadomo, czy Galafold jest wydzielany z mlekiem ludzkim.
Croatian: Nije poznato luči li se Galafold u majčino mlijeko u ljudi.
Polish: Nie badano wpływu produktu Galafold na płodność u ludzi.
Croatian: Učinci lijeka Galafold na plodnost u ljudi nisu ispitani.
Polish: Galafold nie jest przeznaczony do jednoczesnego stosowania z enzymatyczną terapią zastępczą.
Croatian: Galafold nije namijenjen za istodobnu primjenu s enzimskom nadomjesnom terapijom.
Polish: Dostęp do ulotki można uzyskać, skanując poniższy kod.
Croatian: Za pristup uputi o lijeku očitajte sljedeći kod.
Polish: Pierwsze badanie III fazy (ATTRACT) było randomizowanym, prowadzonym metodą otwartej próby badaniem z aktywnym komparatorem, w którym oceniano skuteczność i bezpieczeństwo stosowania produktu Galafold w porównaniu z enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) (agalzydaza beta, agalzydaza alfa) u 52 pacjentów płci męskiej i żeńskiej z chorobą Fabry`ego, którzy stosowali ERT przed włączeniem do badania i u których występowały wrażliwe mutacje (badanie z osobami stosującymi wcześniej ERT).
Croatian: Prvo ispitivanje faze 3 (ATTRACT) bilo je randomizirano otvoreno ispitivanje s aktivnim usporednim lijekom kojim su ocijenjene djelotvornost i sigurnost lijeka Galafold u usporedbi s enzimskom nadomjesnom terapijom (ERT, engl. enzyme replacement therapy) (agalzidaza beta, agalzidaza alfa) u 52 muških i ženskih bolesnika s Fabryjevom bolešću koji su primali ERT prije pridruživanja ispitivanju te koji imaju mutacije koje omogućuju odgovor na liječenje (ispitivanje s bolesnicima koji su prethodno primali ERT).
Polish: c.1018T>C lub c.1018T>A c.T1018C lub c.T1018A
Croatian: c.1018T>C ili c.1018T>A c.T1018C ili c.T1018A
Polish: W pierwszym okresie (18-miesięcznym) pacjenci stosujący wcześniej ERT zostali losowo przydzieleni do grupy przechodzącej z ERT na produkt Galafold lub grupy nadal stosującej ERT.
Croatian: Tijekom prvog razdoblja (18-mjesečno) bolesnici koji su prethodno primali ERT bili su randomizirani na prelazak s ERT-a na lijek Galafold ili na nastavak uzimanja ERT-a.
Polish: Obecnie nie wiadomo, czy lek wpływa na płodność u mężczyzn.
Croatian: Još nije poznato utječe li ovaj lijek na plodnost u muškaraca.
Polish: c.A1C lub c.A1T
Croatian: c.A1C ili c.A1T
Polish: Wpływ wieku oceniano w analizie farmakokinetyki populacyjnej na podstawie klirensu osoczowego migalastatu u populacji badanej nieleczonej wcześniej ERT.
Croatian: U analizi populacijske farmakokinetike ocijenjen je učinak dobi na klirens migalastata iz plazme u populaciji bolesnika koji nisu prethodno primali ERT.
Polish: Zawartość kapsułki Skrobia żelowana (kukurydziana) Magnezu stearynian
Croatian: Prethodno geliran škrob (kukuruzni) Magnezijev stearat
Polish: Zaburzenia ogólne i stany w miejscu podania zmęczenie ból
Croatian: Opći poremećaji i reakcije na mjestu primjene umor bol
Polish: W badaniu u osób otrzymujących wcześniej ERT po 18 miesiącach leczenia produktem Galafold odnotowano istotny statystycznie spadek LVMi (p< 0,05).
Croatian: U ispitivanju s bolesnicima koji su prethodno primali ERT, a nakon 18-mjesečnog liječenja lijekom Galafold, došlo je do statistički značajnog smanjenja LVMi (p < 0,05).
Polish: (zawroty głowy)
Croatian: (vrtoglavica)
Polish: Drugie badanie III fazy (FACETS) było trwającym 6 miesięcy, randomizowanym, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby badaniem z grupą kontrolną przyjmującą placebo (do 6. miesiąca) z 18-miesięcznym okresem leczenia metodą otwartej próby w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania produktu Galafold u 50 pacjentów płci męskiej i żeńskiej z chorobą Fabry`ego, którzy nie otrzymywali wcześniej ERT lub otrzymywali ERT, ale przerwali je na co najmniej 6 miesięcy i u których występowały wrażliwe mutacje (badanie z osobami niestosującymi ERT).
Croatian: Drugo ispitivanje faze 3 (FACETS) bilo je 6-mjesečno randomizirano, dvostruko slijepo i placebom kontrolirano ispitivanje (tijekom 6. mjeseca) s 18-mjesečnim otvorenim razdobljem radi ocjenjivanja djelotvornosti i sigurnosti lijeka Galafold u 50 muških i ženskih bolesnika s Fabryjevom bolešću koji nisu prethodno primali ERT ili koji su prethodno primali ERT i prekinuli su terapiju na najmanje šest mjeseci te koji imaju mutacije koje omogućuju odgovor na liječenje (ispitivanje s bolesnicima koji nisu prethodno primali ERT).
Polish: Pacjenci losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo w etapie 1, u których następnie zmieniono leczenie na Galafold w 6. miesiącu (etap 2) również wykazywali znamienne statystycznie obniżenie odkładania GL-3 w śródmiąższowych naczyniach włosowatych w 12. miesiącu (-0,33±0,15; -58%) (p=0,014).
Croatian: Bolesnici koji su bili randomizirani u skupinu koja je primala placebo u 1. fazi te koji su prešli na Galafold u 6. mjesecu (2.faza) također su pokazali statistički značajno smanjenje inkluzija GL-3 u intersticijskim kapilarama u 12. mjesecu (-0,33 ± 0,15; -58 %) (p = 0,014).
Polish: W badaniu toksyczności dla zarodków i płodów królików zaobserwowano efekty w postaci obumarcia zarodków i płodów, zmniejszenia średniej masy płodu, opóźnionego kostnienia i nieznacznego zwiększenia częstości występowania drobnych nieprawidłowości w obrębie układu szkieletowego, jedynie w przypadku dawek powodujących toksyczność dla matki.
Croatian: U ispitivanju embrio-fetalne toksičnosti u kunića, nalazi koji uključuju embrio-fetalnu smrt, smanjenje srednje fetalne težine, usporenu osifikaciju i blago povećanu incidenciju malih koštanih abnormalnosti primijećeni su samo u dozama povezanima s toksičnošću za majku.
Polish: Badanie farmakokinetyczne u zdrowych ochotników płci męskiej ze 150 mg [14C]-migalastatu HCl wykazało,
Croatian: Farmakokinetičko ispitivanje u zdravih muških dobrovoljaca s dozom od 150 mg [
Polish: Galafold należy przyjmować co drugi dzień.
Croatian: Galafold je potrebno uzimati svaki drugi dan.
Polish: c.1196G>A lub c.1197G>A c.G1196A lub c.G1197A
Croatian: c.1196G>A ili c.1197G>A c.G1196A ili c.G1197A
Polish: W badaniu u osób nieleczonych ERT Galafold spowodował istotne statystycznie obniżenie stężenia lizo-Gb3 w osoczu i inkluzje GL-3 w śródmiąższowych nerkowych naczyniach włosowatych u pacjentów z wrażliwymi mutacjami.
Croatian: U ispitivanju s bolesnicima koji nisu prethodno primali ERT, Galafold je pokazao statistički značajna smanjenja koncentracija lyso-Gb3 u plazmi te inkluzija GL-3 u intersticijskim bubrežnim kapilarama u bolesnika s mutacijama koje omogućuju odgovor na liječenje.
Polish: Pacjenci losowo przydzieleni do grupy otrzymującej Galafold w etapie 1 wykazywali znamiennie statystycznie większe obniżenie (±SEM) średniego odkładania GL-3 w śródmiąższowych naczyniach włosowatych (-0,25±0,10; -39%) w 6. miesiącu w porównaniu do placebo (+0,07 ± 0,13; +14%) (p=0,008).
Croatian: Bolesnici koji su bili randomizirani u skupinu koja je primala Galafold u 1. fazi pokazali su statistički značajno veće smanjenje (±SEM) srednjeg taloženja GL-3 u intersticijskim kapilarama (-0,25 ± 0,10; -39 %) u 6. mjesecu u usporedbi sa skupinom koja je primala placebo (+0,07 ± 0,13; +14 %) (p = 0,008).
Polish: W badaniu u osób stosujących wcześniej ERT czynność nerek pozostawała stabilna przez okres do 18 miesięcy leczenia produktem Galafold.
Croatian: U ispitivanju s bolesnicima koji su prethodno primali ERT, funkcija bubrega ostala je stabilna do 18 mjeseci terapije lijekom Galafold.
Polish: • Skurcze mięśni
Croatian: • grčevi u mišićima
Polish: Podmiot odpowiedzialny Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Croatian: Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Polish: Zmiana sekwencji białkowej p.A20_G28delfs*2
Croatian: p.A20_W24del p.A20_G28delfs*2
Polish: Zmiana sekwencji białkowej c.1A>C lub c.1A>T
Croatian: Promjena slijeda u proteinu c.1A>C ili c.1A>T
Polish: Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Galafold W razie przyjęcia większej ilości kapsułek niż zalecana należy przerwać stosowanie leku i skontaktować się z lekarzem.
Croatian: Ako uzmete više kapsula nego što ste trebali, trebate prekinuti uzimanje lijeka i obratiti se svom liječniku.
Polish: Jak przyjmować lek Galafold
Croatian: Kako uzimati Galafold
Polish: c.G611A lub G612A
Croatian: c.G611A ili G612A
Polish: Nie spożywać posiłku w ciągu co najmniej 2 godzin przed i 2 godzin po przyjęciu produktu Galafold.
Croatian: Nemojte jesti najmanje 2 sata prije i 2 sata poslije uzimanja lijeka.
Polish: Najczęstszymi reakcjami niepożądanymi zgłaszanymi przy dawkach produktu Galafold wynoszących do 1250 mg i 2000 mg były odpowiednio ból głowy i zawroty głowy.
Croatian: Najčešća nuspojava zabilježena pri dozama lijeka Galafold od najviše 1250 mg bila je glavobolja, odnosno pri dozama od najviše 2000 mg omaglica.
Polish: W badaniu u osób otrzymujących wcześniej ERT poziom lizo-Gb3 w osoczu nieznacznie się zwiększył, ale pozostawał niski u pacjentów z wrażliwymi mutacjami leczonymi produktem Galafold przez 30 miesięcy trwania badania.
Croatian: U ispitivanju s bolesnicima koji su prethodno primali ERT, razine lyso-Gb3 u plazmi blago su se povećale, ali ostale su niske u bolesnika s mutacijama koje omogućuju odgovor na liječenje koji su liječeni lijekom Galafold u razdoblju od 30 mjeseci trajanja ispitivanja.
Polish: Zmiana sekwencji białkowej
Croatian: Promjena slijeda u proteinu
Polish: c.140G>A lub 141G>A
Croatian: c.140G>A ili 141G>A
Polish: c.1019G>A lub c.1020G>A c.G1019A lub c.G1020A
Croatian: c.1019G>A ili c.1020G>A c.G1019A ili c.G1020A
Polish: Mutacje niewrażliwe na leczenie produktem Galafold wymieniono poniżej w tabeli 3.
Croatian: Mutacije koje isključuju odgovor na liječenje lijekom Galafold navedene su u tablici 3. u nastavku.
Polish: • Ból brzucha
Croatian: • bol u želucu
Polish: Tabela 3: Mutacje niewrażliwe na Galafold (migalastat)
Croatian: Tablica 3.: Mutacije koje isključuju odgovili na lijek Galafold (migalastat)
Polish: Informacje ważne przed przyjęciem leku Galafold 3.
Croatian: Što morate znati prije nego počnete uzimati Galafold 3.
Polish: Jeśli upłynęło ponad 12 godzin należy wznowić przyjmowanie produktu Galafold w dniu i porze przyjęcia kolejnej dawki przestrzegając harmonogramu przewidującego dawkowanie co drugi dzień.
Croatian: Ako je prošlo više od 12 sati, trebate nastaviti uzimati Galafold onog dana i u ono doba za koje je predviđena sljedeća doza u skladu s rasporedom doziranja svakog drugog dana.
Polish: c.611G>A lub 612G>A
Croatian: c.611G>A ili 612G>A
Polish: c.A504C lub c.A504T
Croatian: c.A504C ili c.A504T
Polish: Nie obserwowano istotnych klinicznie różnic w trakcie początkowego 6-miesięcznego okresu z kontrolą placebo.
Croatian: Nisu zabilježene klinički značajne razlike tijekom početnog 6
Polish: Tabela 2: Tabela wrażliwości na Galafold (migalastat) Zmiana nukleotydu
Croatian: Tablica 2.: Tablica mutacija koje omogućuju odgovili na lijek Galafold (migalastat) Promjena nukleotida
Polish: Zaburzenia mięśniowoszkieletowe i tkanki łącznej skurcze mięśni bóle mięśniowe kręcz szyi ból kończyny
Croatian: Poremećaji mišićno-koštanog sustava i vezivnog tkiva mišićni grčevi mialgija tortikolis bol u udovima
Polish: c.T1147C lub c.C1149G lub c.C1149A
Croatian: c.T1147C ili c.C1149G ili c.C1149A
Polish: c.A924T lub c.A924C
Croatian: c.A924T ili c.A924C
Polish: Zaburzenia skóry i tkanki podskórnej wysypka świąd
Croatian: Poremećaji kože i potkožnog tkiva osip svrbež
Polish: c.G140A lub G141A
Croatian: c.G140A ili G141A
Polish: Wartości wyjściowe wynosiły 95,3 g/m2 dla grupy Galafold i 92,9 g/m2 dla grupy ERT, a średnia zmiana LVMi w miesiącu 18 w porównaniu z poziomem wyjściowym wynosiła -6,6 (przedział ufności 95% CI: -11,0, -2,1; n=31) dla Galafold i -2,0 (przedział ufności 95% CI: -11,0, 7,0; n=13) dla ERT.
Croatian: 95,3 g/m za skupinu koja je primala Galafold i 92,9 g/m za skupinu koja je primala ERT, a srednja vrijednost promjene od početne vrijednosti u LVMi u 18. mjesecu bila je -6,6 (95 % Cl: -11,0; -2,1; n = 31) za Galafold i -2,0 (95 % Cl: -11,0; 7,0; n = 13) za ERT.
Polish: Ocena efektów leczenia przez pacjentów - skala oceny objawów ze strony układu pokarmowego W badaniu u osób nieleczonych wcześniej ERT analiza skali oceny objawów ze strony układu pokarmowego wykazała, że leczenie produktem Galafold było związane ze znamienną statystycznie (p<0,05) poprawą w stosunku do placebo od punktu wyjściowego do 6. miesiąca w zakresie biegunki i w zakresie refluksu dla pacjentów z objawami w punkcie wyjściowym.
Croatian: U ispitivanju s bolesnicima koji prethodno nisu primali ERT, analize ljestvice za ocjenu gastrointestinalnih simptoma pokazale su da je liječenje lijekom Galafold bilo povezano sa statistički značajnim (p < 0,05) poboljšanjima u odnosu na skupinu koja je primala placebo od početka ispitivanja do 6. mjeseca u području proljeva te refluksa za bolesnike koji su imali simptome na početku ispitivanja.
Polish: Galafold nie jest wskazany do stosowania u pacjentów z niewrażliwymi mutacjami (patrz punkt 5.1).
Croatian: Galafold nije indiciran za primjenu u bolesnika s mutacijama koje isključuju odgovor na liječenje (vidjeti dio 5.1).
Polish: W każdej grupie częstotliwości reakcje niepożądane przedstawiono w kolejności malejącej w każdej klasie układów i narządów.
Croatian: U okviru svake skupine učestalosti nuspojave su prikazane redoslijedom od veće prema manjoj učestalosti u okviru svakog razreda klasifikacije organskih sustava.
Polish: c.504A>C lub c.504A>T
Croatian: c.504A>C ili c.504A>T
Polish: PRZYCISNĄĆ i przytrzymać zakładkę z lewej strony 2.
Croatian: 1. PRITISNITE i držite jezičak s lijeve strane 2. IZVUCITE karticu s desne strane 3. GURNITE kapsulu kroz foliju 4. GURNITE karticu natrag u držač
Polish: Płodność u kobiet Obecnie nie wiadomo, czy lek wpływa na płodność u kobiet.
Croatian: Još nije poznato utječe li ovaj lijek na plodnost u žena.
Polish: • Zwiększenie masy ciała
Croatian: • porast težine
Polish: W badaniu osób niestosujących ERT i w przedłużeniu badania prowadzonym metodą otwartej próby czynność nerek pozostawała stabilna przez maksymalnie 5 lat leczenia produktem Galafold.
Croatian: U ispitivanju i otvorenom nastavku ispitivanja s bolesnicima koji nisu prethodno primali ERT, funkcija bubrega ostala je stabilna do 5 godina terapije lijekom Galafold.
Polish: c.C207A lub c.C207G
Croatian: c.C207A ili c.C207G
Polish: c.1045T>C lub c.1045T>A c.T1045C lub c.T1045A
Croatian: c.1045T>C ili c.1045T>A c.T1045C ili c.T1045A
Polish: c.C519A lub c.C519G
Croatian: c.C519A ili c.C519G
Polish: Przyjmować jedną kapsułkę co drugi dzień o tej samej porze dnia.
Croatian: Uzmite jednu kapsulu lijeka Galafold svaki drugi dan u isto vrijeme.
Polish: c.1147T>C lub c.1149C>G lub c.1149C>A
Croatian: c.1147T>C ili c.1149C>G ili c.1149C>A
Polish: c.148T>C lub c.150C>G lub c.150C>A
Croatian: c.148T>C ili c.150C>G ili c.150C>A
Polish: c.442A>C lub c.444T>A lub c.444T>G
Croatian: c.442A>C ili c.444T>A ili c.444T>G
Polish: c.G284A lub c.G285A
Croatian: c.G284A ili c.G285A
Polish: c.C816A lub c.C816G
Croatian: c.C816A ili c.C816G
Polish: c.T139C lub c.T139A
Croatian: c.T139C ili c.T139A
Polish: Jak wygląda lek Galafold i co zawiera opakowanie Nieprzezroczyste, niebiesko-białe kapsułki twarde, z czarnym nadrukiem „A1001", zawierające proszek barwy białej do bladobrązowej.
Croatian: Neprozirne, plave i bijele tvrde kapsule, označene oznakom „A1001" crnom tintom, koje sadrže prašak bijele do svijetlosmeđe boje.
Polish: c.1095T>A lub c.1095T>G c.T1095A lub c.T1095G
Croatian: c.1095T>A ili c.1095T>G c.T1095A ili c.T1095G
Polish: c.G801A (domniemane miejsce splicingu)
Croatian: c.G801A (pretpostavljeno mjesto prekrajanja)
Polish: NAZWA PODMIOTU ODPOWIEDZIALNEGO Amicus Therapeutics Europe Limited
Croatian: Amicus Therapeutics Europe Limited
Polish: c.A124C lub c.A124T
Croatian: c.A124C ili c.A124T
Polish: c.G412A lub c.G412C
Croatian: c.G412A ili c.G412C
Polish: c.1034C>G lub c.1034C>A c.C1034G lub c.C1034A
Croatian: c.1034C>G ili c.1034C>A c.C1034G ili c.C1034A
Polish: c.216G>A lub c.216G>T lub c.216G>C
Croatian: c.216G>A ili c.216G>T ili c.216G>C
Polish: (białkomocz)
Croatian: (epistaksa)
Polish: c.280T>A lub c.281G>C
Croatian: c.280T>A ili c.281G>C
Polish: c.G639A (domniemane miejsce splicingu)
Croatian: c.G639A (pretpostavljeno mjesto prekrajanja)
Polish: c.G547A (domniemane miejsce splicingu)
Croatian: c.G547A (pretpostavljeno mjesto prekrajanja)
Polish: c.C159G lub c.C159A
Croatian: c.C159G ili c.C159A
Polish: c.139T>C lub c.139T>A
Croatian: c.139T>C ili c.139T>A
Polish: c.G103C lub c.G103A
Croatian: c.G103C ili c.G103A
Polish: Niektóre mutacje GLA mogą skutkować produkcją nieprawidłowo pofałdowanych i niestabilnych zmutowanych postaci α-Gal A. Migalastat jest farmakologicznym białkiem opiekuńczym, którego konstrukcja umożliwia selektywne i odwracalne wiązanie z wysokim powinowactwem z miejscami aktywnymi niektórych zmutowanych form -Gal A, których genotypy określa się jako mutacje wrażliwe.
Croatian: Migalastat je farmakološki šaperon koji je osmišljen kako bi se selektivno i reverzibilno te s visokim afinitetom vezao za aktivna mjesta određenih mutiranih oblika enzima -Gal A čiji genotipovi imaju mutacije koje omogućuju odgovor na liječenje.
Polish: c.924A>T lub c.924A>C
Croatian: c.924A>T ili c.924A>C
Polish: c.1046G>A lub c.1047G>A c.G1046A lub c.G1047A
Croatian: c.1046G>A ili c.1047G>A c.G1046A ili c.G1047A
Polish: c.T241C lub c.T241A
Croatian: c.T241C ili c.T241A
Polish: c.159C>G lub c.159C>A
Croatian: c.159C>G ili c.159C>A
Polish: Po obserwacji w ramach OLE, średnia zmiana LVMi w stosunku do wartości wyjściowej u pacjentów z hipertrofią lewej komory w punkcie wyjściowym w 36. miesiącu wyniosła -30,0 (95% CI: -57,9, -2,2; n=4) a w 48. miesiącu 33,1 (CI: -60,9, -5,4, n=4).
Croatian: Nakon praćenja u otvorenom nastavku ispitivanju, srednja vrijednost promjene u odnosu na početnu vrijednost LVMi u bolesnika s hipertrofijom lijevog ventrikula na početku u 36. mjesecu iznosila je -30,0 (95 % CI: -57,9; -2,2; n = 4), a u 48. mjesecu iznosila je -33,1 (95 % CI: -60,9; -5,4; n = 4).
Polish: c.T187A lub c.G188C
Croatian: c.T187A ili c.G188C
Polish: Leku Galafold nie należy przyjmować, jeżeli pacjent otrzymuje jednocześnie enzymatyczną terapię zastępczą.
Croatian: Ne smijete uzimati Galafold ako također primate enzimsku nadomjesnu terapiju.
Polish: c.1065C>A lub c.1065C>G c.C1065A lub c.C1065G
Croatian: c.1065C>A ili c.1065C>G c.C1065A ili c.C1065G