FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The other ingredients are trisodium citrate dihydrate (see section 2 under ‘KANUMA contains sodium'), citric acid monohydrate, human serum albumin, and water for injections.
Spanish: - Los demás componentes son citrato trisódico dihidratado (ver el apartado «KANUMA contiene sodio» en la sección 2), ácido cítrico monohidrato, albúmina sérica humana y agua para preparaciones inyectables.
English: Because it is a recombinant human protein, sebelipase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated or other drug-drug interactions.
Spanish: Debido a que es una proteína humana recombinante, es poco probable que se produzcan interacciones farmacológicas entre la sebelipasa alfa y el sistema del citocromo P450 u otros tipos de interacciones farmacológicas.
English: Side effects were seen while patients were being given the medicine or shortly after (infusion reactions).
Spanish: Se han observado efectos adversos en pacientes durante la administración o poco después de esta (reacciones a la perfusión).
English: Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA United Kingdom
Spanish: Responsable de la fabricación Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA Reino Unido
English: In LAL-CL02, 5 of 35 evaluable children and adults (14%) who were administered KANUMA during the 20-week double-blind period of the study developed ADA.
Spanish: En LAL-CL02, 5 de los 35 niños y adultos evaluables (14 %) a los que se administraron KANUMA durante el periodo doble ciego de 20 semanas del estudio desarrollaron AAF.
English: Patients were randomised to receive KANUMA at a dose of 1 mg/kg (n = 36) or placebo (n = 30) once every other week for 20 weeks in the double-blind period.
Spanish: A los pacientes se les asignó aleatoriamente un tratamiento con 1 mg/kg de KANUMA (n=36) o bien con placebo (n=30) una vez cada dos semanas durante un periodo doble ciego de 20 semanas de duración.
English: LAL deficiency is an autosomal recessive lysosomal storage disorder characterised by a genetic defect resulting in a marked decrease or loss in activity of the lysosomal acid lipase (LAL) enzyme.
Spanish: La deficiencia de LAL es un trastorno autosómico recesivo del almacenamiento lisosomal que se caracteriza por un defecto genético que conlleva una disminución marcada o una pérdida en la actividad de la enzima de la lipasa ácida lisosomal (LAL).
English: This is known as an infusion reaction which can sometimes be severe, and may include an allergic reaction.
Spanish: Esto se conoce como reacción a la perfusión y en algunos casos puede ser grave.
English: In LAL-CL03, 4 of 7 evaluable infants (57%) developed ADA during treatment with KANUMA.
Spanish: En LAL-CL03, 4 de los 7 lactantes evaluables (57 %) desarrollaron AAF durante el tratamiento con KANUMA.
English: The pharmacokinetics of sebelipase alfa in children and adults were determined using a population pharmacokinetic analysis of 65 patients with LAL deficiency who received intravenous infusions of KANUMA at 1 mg/kg once every other week in LAL-CL02.
Spanish: Las características farmacocinéticas de sebelipasa alfa en niños y adultos se determinaron a partir de un análisis farmacocinético de una población de 65 pacientes con deficiencia de LAL que recibieron perfusiones intravenosas de 1 mg/kg de KANUMA una vez cada dos semanas en el estudio LAL-CL02.
English: Placebo patients had persistently elevated serum transaminase and abnormal serum lipid levels during the double-blind period.
Spanish: Los pacientes tratados con placebo presentaron unos niveles persistentemente elevados de transaminasas en suero y unos niveles anómalos de lípidos en suero durante el periodo de doble ciego.
English: The management of hypersensitivity reactions may include temporarily interrupting the infusion, lowering the infusion rate, and/or treatment with antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids.
Spanish: El tratamiento de las reacciones de hipersensibilidad puede incluir la interrupción temporal de la perfusión, la reducción de la velocidad de perfusión o el tratamiento con antihistamínicos, antipiréticos o corticosteroides.
English: Very common Chills, hyperthermia, pyrexia b,
Spanish: Muy frecuentes Escalofrío, hipertermia, pirexia b,
English: LAL deficiency is a genetic disease that leads to liver damage, high blood cholesterol, and other complications due to a build-up of certain types of fats (cholesteryl esters and triglycerides).
Spanish: La deficiencia de LAL es una enfermedad genética que causa daños hepáticos, aumento de los niveles sanguíneos de colesterol y otras complicaciones debido a la acumulación de determinados tipos de grasas (ésteres de colesterol y triglicéridos).
English: If you or your child has an infusion reaction you or your child may be given additional medicines to treat or help prevent future reactions.
Spanish: Si usted o su hijo sufren una reacción a la perfusión es posible que se le administren medicamentos adicionales para tratar o ayudar a prevenir otras reacciones.
English: *Sebelipase alfa is produced in egg white of transgenic Gallus by recombinant DNA (rDNA) technology.
Spanish: * La sebelipasa alfa se produce en clara de huevo de Gallus transgénico mediante tecnología del ADN recombinante.
English: There are no data from studies in breast-feeding women.
Spanish: No se dispone de datos de estudios con mujeres en fase de lactancia.
English: Method of administration KANUMA is for intravenous use only.
Spanish: Forma de administración KANUMA solo se debe administrar por vía intravenosa.
English: There are no clinical data on the effects of sebelipase alfa on fertility.
Spanish: No se dispone de datos clínicos acerca de los efectos de sebelipasa alfa sobre la fertilidad.
English: No accumulation was seen at 1 mg/kg (once weekly or once every other week) or 3 mg/kg once weekly.
Spanish: No se observó ninguna acumulación con las dosis de 1 mg/kg (una vez cada semana o cada dos semanas) ni con la de 3 mg/kg una vez a la semana.
English: In the liver, this accumulation leads to hepatomegaly, increased hepatic fat content, transaminase elevation signaling chronic liver injury, and progression to fibrosis, cirrhosis, and complications of end stage liver disease.
Spanish: En el hígado, dicha acumulación provoca hepatomegalia, aumento del contenido de grasas hepáticas, elevación de las transaminasas que indica una lesión hepática crónica y progresión a fibrosis, cirrosis y complicaciones de hepatopatía en fase terminal.
English: This medicine works by lowering the build-up of fat that causes medical complications, including impaired growth, liver damage and heart complications.
Spanish: Actúa disminuyendo la acumulación de grasa que produce complicaciones médicas, incluidos trastornos del desarrollo, daños hepáticos y complicaciones cardiacas.
English: The educational material is aimed to encourage healthcare professionals to enrol patients in the prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase (LAL) Deficiency to monitor for efficacy and safety of Kanuma (LAL Deficiency Registry), with particular regard to hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies (ADA) development impacting response to drug.
Spanish: El material informativo tiene como finalidad fomentar que los profesionales sanitarios inscriban a pacientes en el registro prospectivo de la enfermedad y de resultados clínicos en pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL) con el fin de evaluar la eficacia y la seguridad de Kanuma (registro de deficiencia de LAL), con especial atención a las reacciones de hipersensibilidad, incluida la anafilaxia y el desarrollo de anticuerpos antifármaco (AAF) que afecten a la respecta al fármaco.
English: Four (4) of 65 patients in the open label period were dose escalated to 3 mg/kg once every other week based on clinical response.
Spanish: A cuatro (4) de 65 pacientes del periodo abierto se les aumentó la dosis hasta 3 mg/kg cada dos semanas en función de la respuesta clínica.
English: Patients also had rapidly progressive liver disease and severe hepatosplenomegaly.
Spanish: Los pacientes presentaban también una hepatoesplenomegalia grave y una hepatopatía de progresión rápida.
English: It is used to treat patients of all ages with lysosomal acid lipase deficiency (LAL deficiency).
Spanish: Se utiliza para tratar a pacientes de todas las edades con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (deficiencia de LAL).
English: Sixty-five of 66 patients entered the open-label period (up to 130 weeks) at a KANUMA dose of 1 mg/kg once every other week.
Spanish: Sesenta y cinco de los 66 pacientes entraron en el periodo abierto (hasta 130 semanas) con una dosis de KANUMA de 1 mg/kg una vez cada dos semanas.
English: Mechanism of action Sebelipase alfa is a recombinant human lysosomal acid lipase (rhLAL).
Spanish: Mecanismo de acción Sebelipasa alfa es una lipasa ácida lisosomal humana recombinante (rhLAL).
English: Pharmacokinetic Parameter
Spanish: Parámetro farmacocinético
English: Study LAL-CL08: an open-label, Phase 2 study in infants with rapidly progressive LAL Deficiency to explore long-term safety and efficacy data.
Spanish: Estudio LAL-CL08: estudio abierto en fase II de lactantes con deficiencia de LAL que progresa rápidamente, con el objetivo de evaluar la seguridad a largo plazo y los datos de eficacia.
English: In patients who had received KANUMA during the double-blind period, reductions in ALT levels during the first 20 weeks of treatment were maintained and further improvements were seen in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
Spanish: En el caso de los pacientes que recibieron KANUMA durante el periodo de doble ciego, se mantuvieron las reducciones de las concentraciones de ALT durante las 20 primeras semanas de tratamiento y se observaron otras mejoras en los parámetros lipídicos, incluidas las concentraciones de colesterol LDL y colesterol HDL.
English: KANUMA contains the active substance sebelipase alfa.
Spanish: KANUMA contiene el principio activo sebelipasa alfa.
English: Evaluated in patients with MEGE-MRI assessments performed (n = 32 for KANUMA; n = 25 for placebo).
Spanish: Evaluado en pacientes a los que se han realizado exploraciones MEGE-MRI (n=32 para KANUMA; n=25 para el placebo).
English: LAL-CL03 was a multicentre, open-label, single-arm study of KANUMA in 9 patients with LAL deficiency with growth failure or other evidence of rapidly progressive disease prior to 6 months of age.
Spanish: LAL-CL03 fue un estudio multicéntrico, abierto y con un solo grupo de 9 pacientes tratados con KANUMA por una deficiencia de LAL con retraso del crecimiento u otros signos de enfermedad de progresión rápida antes de cumplir los 6 meses de edad.
English: KANUMA is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients of all ages with lysosomal acid lipase (LAL) deficiency.
Spanish: KANUMA está indicado para la terapia de sustitución enzimática (TSE) a largo plazo en pacientes de todas las edades con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL).
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly was associated with additional improvements in weight gain, lymphadenopathy and serum albumin.
Spanish: El aumento de la dosis a una administración semanal de 3 mg/kg se asoció a mejoras adicionales en el aumento de peso, la linfoadenopatía y la albúmina sérica.
English: No patients developed antibodies that inhibited in vitro enzyme activity and one patient developed antibodies that inhibited cellular uptake of the enzyme in vitro.
Spanish: Ningún paciente desarrolló anticuerpos que inhibiesen la actividad enzimática in vitro y un paciente desarrolló anticuerpos que inhibieron la captación celular de la enzima in vitro.
English: Table 1: Adverse reactions reported in infants c receiving KANUMA
Spanish: Tabla 1: Reacciones adversas observadas en lactantes c tratados con KANUMA
English: In a separate open-label study (LAL-CL01/LAL-CL04) in adult patients with LAL deficiency, improvements in serum transaminase and lipid levels were sustained through the 104-week treatment period.
Spanish: En un estudio aparte (LAL-CL01/LAL-CL04) en el que participaron pacientes adultos con deficiencia de LAL, las mejoras en las concentraciones de lípidos y transaminasas en suero se mantuvieron a lo largo del periodo de tratamiento de 104 semanas.
English: Evaluated in patients with abnormal baseline values (n = 36 for KANUMA; n = 29 for placebo).
Spanish: Evaluado en pacientes con valores iniciales anómalos (n=36 para KANUMA; n=29 para el placebo).
English: Chronic toxicity studies in juvenile cynomolgous monkeys showed no toxicity at doses up to 3 times the recommended dose in infants and 10 times the recommended dose in adults/children.
Spanish: No se ha observado toxicidad crónica en los estudios en monos cynomolgous jóvenes con dosis de hasta 3 veces más altas que la dosis recomendada para lactantes y 10 veces más altas que la dosis recomendada para adultos y niños.
English: The following endpoints were assessed: normalisation of ALT, decrease in LDL-cholesterol, decrease in non-HDL-cholesterol, normalisation of AST, decrease in triglycerides, increase in HDLcholesterol, decrease in liver fat content assessed by multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging (MEGE-MRI), and improvement in hepatic steatosis measured by morphometry.
Spanish: Se evaluaron los siguientes criterios de valoración: normalización de la ALT, disminución del colesterol LDL, disminución del colesterol no HDL, normalización de la AST, disminución de los triglicéridos, aumento del colesterol HDL, disminución del contenido graso del hígado evaluada mediante resonancia magnética de eco gradiente multieco (MEGE-MRI) y mejora de la esteatosis hepática medida mediante morfometría.
English: In clinical studies, 21 of 106 (20%) KANUMA-treated patients, including 9 of 14 (64%) infants and 12 of 92 (13%) children and adults, experienced signs and symptoms either consistent with or that may be related to a hypersensitivity reaction.
Spanish: En los ensayos clínicos, 21 de los 106 (20 %) pacientes tratados con KANUMA, incluidos 9 de los 14 (64 %) lactantes y 12 de los 92 (13 %) niños y adultos, presentaron signos y síntomas como consecuencia de una reacción de hipersensibilidad o que pudieran estar relacionados con la misma.
English: KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Spanish: La influencia de KANUMA sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es nula o insignificante.
English: Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Spanish: Las reacciones adversas se presentan por orden decreciente de gravedad dentro de cada grupo de frecuencia.
English: Based on these data, the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dose.
Spanish: Basándose en estos datos, las características farmacocinéticas de sebelipasa alfa parecieron no ser lineales con el aumento en la exposición mayor que proporcional a la dosis observado entre las dosis de 1 y 3 mg/kg.
English: KANUMA at doses up to 1 mg/kg once weekly resulted in improvements in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels and weight gain within the first several weeks of treatment.
Spanish: KANUMA en dosis semanales de hasta 1 mg/kg dio lugar a mejoras en las concentraciones de alanina transaminasa (ALT) y la aspartato transaminasa (AST) así como a un aumento de peso en las primeras semanas de tratamiento.
English: If the infusion reaction is severe, your doctor may stop KANUMA infusion and start giving you or your child appropriate medical treatment.
Spanish: En caso de que la reacción a la perfusión sea grave, su médico puede detener la perfusión de KANUMA y comenzar a administrarle a usted o su hijo un tratamiento médico adecuado.
English: Deficient LAL enzyme activity results in the lysosomal accumulation of cholesteryl esters and triglycerides.
Spanish: La actividad enzimática deficiente de la LAL supone la acumulación lisosomal de ésteres de colesterol y triglicéridos.
English: LAL enzyme activity leads to reductions in liver fat content and transaminases, and enables metabolism of cholesteryl esters and triglycerides in the lysosome, leading to reductions in lowdensity lipoprotein (LDL) cholesterol and non-high-density lipoprotein (HDL) cholesterol, triglycerides, and increases in HDL cholesterol.
Spanish: La sustitución de la actividad enzimática de LAL da lugar a reducciones en el contenido graso del hígado y de las transaminasas, y permite el metabolismo de los ésteres de colesterol y los triglicéridos en el lisosoma, lo que a su vez provoca reducciones del colesterol unido a lipoproteínas de baja densidad (LDL), del colesterol unido a lipoproteínas no de alta densidad y de los triglicéridos, así como a un aumento del colesterol de HDL.
English: Other medicines and KANUMA Tell your doctor if you or your child are using, have recently used or might use any other medicines.
Spanish: Informe a su médico si usted o su hijo están tomando, han tomado recientemente o pudieran tener que tomar cualquier otro medicamento.
English: Immunogenicity
Spanish: Inmunogenia
English: Table 5: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
Spanish: Tabla 5: Volúmenes recomendados para la perfusión (dosis de 1 mg/kg)* Intervalo de peso (kg)
English: Based on a noncompartmental analysis of data from adults (LAL-CL01/LAL-CL-04), the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dosages.
Spanish: Basándose en un análisis no compartimental de los datos de adultos (LAL-CL01/LAL-CL-04), las características farmacocinéticas de sebelipasa alfa parecieron no ser lineales con el aumento en la exposición mayor que proporcional a la dosis observado entre las dosis de 1 y 3 mg/kg.
English: Urinary tract infection
Spanish: Infección de las vías urinarias
English: Transient hypercholesterolaemia, transient hypertriglyceridaemia
Spanish: Hipercolesterolemia transitoria, hipertrigliceridemia transitoria
English: If the infusion reaction is severe, your doctor may stop the infusion of KANUMA in the vein and start giving appropriate medical treatment.
Spanish: En caso de que la reacción a la perfusión sea grave, su médico puede detener la perfusión intravenosa de KANUMA y comenzar a administrarle un tratamiento médico adecuado.
English: Lysosomal acid lipase (LAL) deficiency
Spanish: Deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL)
English: Very common Respiratory distress, wheezing, cough, rhinitis, nasal congestion, sneezing
Spanish: Muy frecuentes Dificultad respiratoria, sibilancia, tos, rinitis, congestión nasal, estornudos
English: Trisodium citrate dihydrate (see leaflet for further information) Citric acid monohydrate
Spanish: Citrato de trisodio dihidratado (Para mayor información consultar el prospecto) Ácido cítrico monohidrato
English: NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION KANUMA 2 mg/ml sterile concentrate sebelipase alfa
Spanish: NOMBRE DEL MEDICAMENTO Y VÍA(S) DE ADMINISTRACIÓN KANUMA 2 mg/ml concentrado estéril sebelipase alfa
English: Based on clinical response, dose escalation to 3 mg/kg once weekly occurred as early as 1 month and up to 20 months after starting treatment at 1 mg/kg.
Spanish: Basándose en la respuesta clínica, el aumento de la dosis hasta una administración semanal de 3 mg/kg se produjo entre 1 y 20 meses después de iniciar el tratamiento con una dosis de 1 mg/kg.
English: There is limited information on the impact of anti-drug antibodies on sebelipase alfa pharmacokinetics.
Spanish: Se dispone de información limitada sobre el impacto de los anticuerpos antifármacos sobre la farmacocinética de sebelipasa alfa.
English: Table 1: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
Spanish: Tabla 1: Volúmenes recomendados para la perfusión (dosis de 1 mg/kg)* Intervalo de peso (kg)
English: Patients received sebelipase alfa at 0.35 mg/kg once weekly for the first 2 weeks and then 1 mg/kg once weekly.
Spanish: Los pacientes recibieron una dosis semanal de 0,35 mg/kg de sebelipasa alfa durante las dos primeras semanas y, a continuación, una dosis semanal de 1 mg/kg.
English: The recommended starting dose in infants (< 6 months of age) presenting with rapidly progressive LAL deficiency is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once weekly.
Spanish: La dosis inicial recomendada en lactantes (< 6 meses de edad) que presentan deficiencia de LAL de progresión rápida es de 1 mg/kg administrada una vez a la semana mediante una perfusión intravenosa.
English: In a separate study in infants, one of five evaluable patients developed antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme.
Spanish: En un estudio aparte con lactantes, uno de cinco pacientes evaluables desarrollaron anticuerpos que inhiben la actividad enzimática in vitro y la captación celular de la enzima.
English: These reported signs and symptoms occurring in two or more patients included abdominal pain, agitation, chills, diarrhoea, eczema, hypertension, irritability, laryngeal oedema, nausea, oedema, pallor, pruritus, pyrexia/body temperature increased, rash, tachycardia, urticaria, and vomiting.
Spanish: Entre los signos y síntomas señalados en dos o más pacientes se incluyen dolor abdominal, agitación, escalofrío, diarrea, eczema, hipertensión, irritabilidad, edema laríngeo, náuseas, edema, palidez, prurito, pirexia/temperatura corporal aumentada, erupción, taquicardia, urticaria y vómitos.
English: Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA
Spanish: Reportadas en ≥ 2 pacientes tratados con KANUMA
English: There is a lack of data in patients with severe hepatic impairment.
Spanish: No se dispone de datos de pacientes con insuficiencia hepática grave.
English: Dyslipidemia is common with elevated LDL and triglycerides and low HDL, associated with increase liver fat content and transaminase elevations.
Spanish: La dislipidemia es frecuente con niveles altos de LDL y triglicéridos y con niveles bajos de HDL, y se asocia a un aumento del contenido graso del hígado y a elevaciones de las transaminasas.
English: Trisodium citrate dihydrate Citric acid monohydrate Human serum albumin Water for injections
Spanish: Citrato de trisodio dihidratado Ácido cítrico monohidrato Albúmina sérica humana Agua para preparaciones inyectables
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly should be considered based on clinical response.
Spanish: Se debe considerar el aumento progresivo de la dosis hasta 3 mg/kg una vez a la semana en función de la respuesta clínica.
English: IV use after dilution
Spanish: tras dilución
English: Consistent with what was observed in KANUMA-treated patients during the double-blind period, initiation of treatment with KANUMA during the open-label period produced rapid improvements in ALT levels and in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
Spanish: En la línea de lo observado en los pacientes tratados con KANUMA durante el periodo de doble ciego, el inicio del tratamiento con KANUMA durante el periodo abierto se asoció a una mejora rápida de las concentraciones de ALT y de los parámetros lipídicos, incluidas las concentraciones de colesterol LDL y HDL.
English: Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of sebelipase alfa.
Spanish: Por este motivo, no se espera que la alteración de la función hepática afecte a la farmacocinética de sebelipasa alfa.
English: The data in Table 1 describe adverse reactions reported in infants who received KANUMA in clinical studies at doses up to 3 mg/kg weekly.
Spanish: Los datos de la tabla 1 describen las reacciones adversas descritas en lactantes tratados con KANUMA en ensayos clínicos en dosis de hasta 3 mg/kg a la semana.
English: For instructions on the preventive measures and monitoring of hypersensitivity reactions, see section 4.4.
Spanish: En la sección 4.4 se pueden consultar las instrucciones sobre medidas preventivas y supervisión para detectar reacciones de hipersensibilidad.