FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Immunogenicity data from clinical trials and published literature in CRIM-negative infantile-onset patients (IOPD) suggests that the administration of immune tolerance induction (ITI) regimen given to alglucosidase alfa naive patients (prophylactic ITI) may be effective in preventing or reducing the development of High Sustained Antibody Titer (HSAT) against alglucosidase alfa.
Portuguese: Dados de imunogenicidade de ensaios clínicos e de literatura publicada em doentes CRIM-negativo com doença na forma infantil (IOPD) sugerem que a administração do regime de indução de tolerância imunológica (ITI) a doentes naíve à alglucosidase alfa (ITI profilática) pode ser eficaz na prevenção ou redução do desenvolvimento do título de anticorpo altamente sustentado (HSAT) contra a alglucosidase alfa.
English: It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
Portuguese: Admite-se que Myozyme reponha a atividade da GAA lisossómica resultando na estabilização ou recuperação da função do músculo cardíaco e esquelético (incluindo o músculo respiratório).
English: Slightly more patients in the Myozyme group than in the placebo group experienced IARs (28% versus 23%).
Portuguese: O grupo de Myozyme apresentou um número ligeiramente maior de doentes com RAP do que o grupo de placebo (28% versus 23%).
English: What Myozyme is and what it is used for What you need to know before you are given Myozyme How Myozyme is given
Portuguese: O que é Myozyme e para que é utilizado O que precisa de saber antes de tomar Myozyme Como tomar Myozyme
English: After 104 weeks of treatment, all 16 patients who enrolled in the extension study were alive and 10 of these 16 patients were free of invasive ventilatory support.
Portuguese: Após 104 semanas de tratamento, os 16 doentes que entraram no estudo de prolongamento estavam vivos, e 10 destes 16 doentes estavam livres de ventilação assistida invasiva.
English: After 78 weeks, patients treated with Myozyme showed improvement in distance walked as measured by 6MWT and stabilization of pulmonary function as measured by FVC % predicted as compared to placebo-treated patients.
Portuguese: Ao fim de 78 semanas, os doentes tratados com Myozyme apresentaram melhoria na distância caminhada conforme medido pelo teste 6MWT e estabilização da função pulmonar conforme medido pela % de CVF prevista comparativamente com doentes tratados com placebo.
English: Patients should be monitored for signs and symptoms of systemic immune-mediated reactions involving skin and other organs while receiving alglucosidase alfa.
Portuguese: Os doentes devem ser monitorizados relativamente a sinais e sintomas de reações sistémicas imunomediadas, que envolvam a pele e outros órgãos durante a administração de alglucosidase alfa.
English: Some patients have experienced infusion related side effects in the form of flu-like symptoms, which lasted for a few days after completion of the infusion.
Portuguese: Alguns doentes apresentaram efeitos secundários, relacionados com a perfusão, sob a forma de sintomas semelhantes à gripe, que duraram alguns dias após a perfusão.
English: This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained.
Portuguese: Este deverá ser diluído da seguinte forma: Extraia suavemente a solução reconstituída de cada frasco para injetáveis, até obter o volume para a dose do doente.
English: Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/or antipyretics and/or corticosteroids, has effectively managed most reactions.
Portuguese: Uma redução da taxa de perfusão, uma interrupção temporária da perfusão ou pré-tratamento, geralmente com anti-histamínicos e/ou antipiréticos, e/ou corticosteroides têm controlado eficazmente a maioria das reações.
English: The recommended dosage of Myozyme is 20 mg per kg of body weight.
Portuguese: A dose recomendada de Myozyme é de 20 mg por kg de peso corporal.
English: • Inflammation of membrane that covers eyeball and eyelid
Portuguese: • Inflamação da membrana que cobre o globo ocular e a pálpebra
English: Myozyme is indicated in adults and paediatric patients of all ages.
Portuguese: Myozyme está indicado em doentes adultos e pediátricos de todas as idades.
English: Of the 3 patients with significant pulmonary involvement at screening/baseline (percentage predicted forced vital capacity in the sitting position ranging from 5867%), two demonstrated clinically meaningful improvements in FVC (+11.5% and +16.0%) in the sitting position by Week 26.
Portuguese: Dos 3 doentes com envolvimento pulmonar significativo na linha base (a percentagem previu uma capacidade vital forçada na posição sentada variando de 58 a 67%), dois demonstraram melhorias clínicas significativas na FVC (+11,5% e +16,0%) na posição sentada até à semana 26.
English: After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
Portuguese: Após 52 semanas de tratamento, os 18 doentes tratados com Myozyme encontravam-se com vida e 15 dos 18 doentes apresentavam sobrevivência livre de ventilação invasiva, enquanto dos 42 doentes no grupo histórico não tratado, 1 encontrava-se com vida aos 18 meses de idade.
English: There are no data from the use of alglucosidase alfa in pregnant women.
Portuguese: Não existem dados sobre a utilização de alglucosidase alfa em mulheres grávidas.
English: Any unused product or waste material should be disposed of in accordance with local requirements.
Portuguese: Todo o produto não utilizado ou material residual deverão ser eliminados de acordo com os requisitos locais.
English: If you experience a reaction like this, you should tell your doctor immediately.
Portuguese: Se notar uma reação como esta, deverá contactar imediatamente o seu médico.
English: Hypertension Hypotension Vasoconstriction Pallor
Portuguese: Hipertensão Hipotensão Vasoconstrição Palidez
English: Comparison of survival curves from time of diagnosis versus the untreated historical cohort was made using a Cox proportional hazards regression analysis.
Portuguese: A comparação entre curvas de sobrevivência desde o diagnóstico versus o grupo histórico não tratado foi feita através de uma análise Cox de regressão de riscos proporcionais.
English: Some patients have been successfully rechallenged and continued to receive alglucosidase alfa under close clinical supervision.
Portuguese: Alguns doentes foram reestimulados com sucesso e continuaram a receber alglucosidase alfa sob supervisão clínica atenta.
English: Mean plasma clearance (CL) was 21.4 ml/h/kg and mean volume of distribution at steady state (Vss) was 66.2 ml/kg for both dose groups with small between-subject variability of 15% and 11%, respectively.
Portuguese: A média de depuração plasmática (CL) foi 21,4 ml/h/kg e a média do volume de distribuição no estado de equilíbrio (Vss) foi de 66,2 ml/kg para ambos os grupos de dose com uma ligeira variabilidade interindividual de 15% e 11%, respetivamente.
English: Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline.
Portuguese: Os doentes com início da doença de Pompe na infância que apresentaram melhorias a nível motor tiveram maior preservação da função motora e um conteúdo de glicogénio inferior no músculo quadricípite na linha base.
English: • Eyes tearing
Portuguese: • Olhos lacrimejantes
English: In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
Portuguese: Nos ensaios clínicos, 39 doentes com o início da doença na infância foram tratados com Myozyme durante mais de três anos (168 semanas com uma mediana de 121 semanas; ver secção 5.1).
English: Myozyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion).
Portuguese: Myozyme é administrado através de uma perfusão numa veia (por perfusão intravenosa).
English: Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Portuguese: Os doentes com doença de Pompe avançada podem ter a função cardiorrespiratória comprometida, o que os pode predispor a um risco mais elevado de complicações graves por reações associadas à perfusão.
English: Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration.
Portuguese: Por conseguinte, na administração do produto deverá ser usado um filtro em linha de baixa ligação às proteínas de 0,2 mícrones.
English: -The active substance is alglucosidase alfa.
Portuguese: • A substância ativa é a alglucosidase alfa.
English: Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1, when rechallenge was unsuccessful (see sections 4.4 and 4.8).
Portuguese: A hipersensibilidade com risco de vida (reação anafilática) à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes mencionados na secção 6.1, quando a terapêutica foi reinstituída, não teve sucesso (ver secções 4.4. e 4.8).
English: If you experience severe ulcerative lesions of your skin, please inform your doctor.
Portuguese: Se tiver lesões ulcerativas (feridas) na pele, informe o médico.
English: Keep this medicine out of the sight and reach of children Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label after ‘EXP'.
Portuguese: Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso no rótulo, após ‘VAL'.
English: Serious adverse reactions reported in 4 patients treated with Myozyme were: angioedema, chest discomfort, throat tightness, non-cardiac chest pain and supraventricular tachycardia.
Portuguese: As reações adversas graves notificadas em 4 doentes tratados com Myozyme foram: angioedema, desconforto no peito, aperto na garganta, dor no peito não cardíaca e taquicardia supraventricular.
English: If immune-mediated reactions occur, discontinuation of the administration of alglucosidase alfa should be considered and appropriate medical treatment initiated.
Portuguese: Se ocorrerem reações imunomediadas, deve ser considerada a descontinuação da administração de alglucosidase alfa e deve ser iniciado tratamento médico adequado.
English: Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class.
Portuguese: As reações adversas notificadas em pelo menos 2 doentes encontram-se listadas no Quadro 1 por Classes de Sistemas de Órgãos.
English: Patients with an acute illness (e.g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Portuguese: Os doentes com uma doença crítica (por exemplo pneumonia, sépsis) aquando da perfusão de Myozyme encontram-se em maior risco de RAP.
English: Infantile onset patients who develop high IgG antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs.
Portuguese: Os doentes com o início da doença na infância que desenvolvem elevados títulos de anticorpos IgG parecem apresentar um maior risco de desenvolvimento de RAP mais frequentes.
English: Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
Portuguese: O tratamento com Myozyme deve ser efetuado sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento e cuidados de doentes com a doença de Pompe ou outras doenças metabólicas ou neuromusculares hereditárias.
English: There was no difference in the pharmacokinetic profile of alglucosidase alfa in these juvenile lateonset patients compared to infantile-onset patients.
Portuguese: Não foi observada qualquer diferença no perfil farmacocinético de alglucosidase alfa nestes doentes juvenis com início tardio da doença comparativamente com os de início na infância.
English: Patients were randomized in a 2:1 ratio and received 20 mg/kg Myozyme (n=60) or placebo (n=30) once every two weeks for 78 weeks (18 months).
Portuguese: Os doentes foram aleatorizados numa relação de 2:1 e receberam 20 mg/kg Myozyme (n=60) ou placebo (n=30) uma vez a cada duas semanas durante 78 semanas (18 meses).
English: In a placebo-controlled study lasting 78 weeks, 90 patients with late-onset Pompe disease, aged 10 to 70 years, were treated with Myozyme or placebo randomized in a 2:1 ratio (see section 5.1).
Portuguese: Num estudo controlado com placebo com uma duração de 78 semanas, 90 doentes com doença de Pompe de início tardio, entre os 10 e 70 anos de idade, foram tratados com Myozyme ou placebo aleatorizados numa relação de 2:1 (ver secção 5.1).
English: After the first year (58 up to 168 weeks) of treatment LVM further decreased in 9 out of 12 patients with available data.
Portuguese: Ao fim do primeiro ano (58 até 168 semanas) de tratamento, a LVM diminuiu ainda mais em 9 de 12 doentes com dados disponíveis.
English: Sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339) Disodium phosphate heptahydrate (E339) Polysorbate 80 (E433)
Portuguese: Fosfato de sódio di-hidrogenado monoidratado (E339) Fosfato dissódico heptaidratado (E339) Polissorbato 80 (E433)
English: Patients with renal and hepatic impairment
Portuguese: Doentes com compromisso renal ou hepático
English: Nephrotic syndrome was observed in a few patients with Pompe disease treated with alglucosidase alfa and who had high IgG antibody titres (≥ 102,400) (see section 4.8).
Portuguese: A síndroma nefrótica foi observada em alguns doentes com doença de Pompe a quem foi administrada alglucosidase alfa e que apresentavam elevados títulos de anticorpos IgG (> 102.400) (ver secção 4.8).
English: Late-onset Pompe disease; other clinical trials and analyses Three independent, open-label, single arm, investigator-initiated studies with Myozyme were conducted:
Portuguese: Doença de Pompe tardia; outros ensaios clínicos e análises Foram realizados três ensaios clínicos independentes, da iniciativa do investigador, abertos, com um único braço, com Myozyme:
English: Myozyme will be given to you under the supervision of a doctor who is experienced in the treatment of Pompe disease.
Portuguese: Myozyme será administrado sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento da doença de Pompe.
English: Use of ITI and alglucosidase alfa has been evaluated in 1 clinical trial and a retrospective chart review of patients naïve to ERT at the initiation of treatment and 1 clinical trial of patients already receiving alglucosidase alfa at time of initiating ITI.
Portuguese: O uso de ITI e alglucosidase alfa foi avaliado num ensaio clínico e numa revisão retrospectiva de doentes naíves à TSE no início do tratamento e num ensaio clínico de doentes que já estavam a receber alglucosidase alfa no momento do início da ITI.
English: Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1.
Portuguese: As reações adversas notificadas em pelo menos 2 doentes encontram-se enumeradas no Quadro 1.
English: These proportions were maintained up to the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 1 to 168 weeks; mean follow-up period of 109 weeks).
Portuguese: Estas proporções mantiveram-se até ao final do estudo (com durações individuais de tratamento entre 1 e 168 semanas; período de seguimento médio de 109 semanas).
English: Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures, including cardiopulmonary resuscitation equipment, should be readily available when Myozyme is administered.
Portuguese: Devido à possibilidade de ocorrência de reações graves associadas à perfusão, durante a administração de Myozyme devem estar disponíveis os meios adequados de suporte médico, incluindo equipamento de ressuscitação cardiopulmonar.
English: General disorders and administration site conditions very common
Portuguese: Perturbações gerais e alterações no local de administração muito frequentes
English: At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support.
Portuguese: No final do estudo (com durações individuais de tratamento entre as 60 e 150 semanas; período de seguimento médio de 119 semanas), 14 de 16 doentes estavam vivos e 9 de 16 doentes estavam vivos e livres de ventilação assistida invasiva.
English: Patients with moderate to severe or recurrent IARs have been evaluated for alglucosidase alfa specific IgE antibodies; some patients tested positive including some who experienced an anaphylactic reaction.
Portuguese: Os doentes com RAP moderadas a graves ou recorrentes foram avaliados quanto a anticorpos IgE específicos de alglucosidase alfa; alguns deles foram positivos, incluindo alguns que apresentaram uma reação anafilática.
English: If you experience swelling of your lower limbs or generalized swelling, please inform your doctor.
Portuguese: Se sentir sintomas de inchaço dos membros inferiores ou inchaço generalizado, informe o seu médico.
English: Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α-glucosidase deficiency).
Portuguese: Myozyme está indicado para a terapêutica de substituição enzimática prolongada (TSE) em doentes com um diagnóstico confirmado de doença de Pompe (deficiência da -glucosidase ácida).
English: Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilised cake.
Portuguese: Adicione a água para injetáveis lentamente, gota a gota, contra a parede do frasco e não diretamente sobre o bolo liofilizado.
English: Patients who develop IgE antibodies to alglucosidase alfa appear to be at a higher risk for the occurrence of IARs when Myozyme is readministered (see section 4.8).
Portuguese: Os doentes que desenvolvem anticorpos IgE para alglucosidase alfa parecem correr um maior risco de ocorrência de RAP quando Myozyme volta a ser administrado (ver secção 4.8).
English: However, chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2 to 8°C when stored under protection from light.
Portuguese: Contudo, as soluções diluídas demonstraram ser química e fisicamente estáveis até 24 horas entre 2 e 8 C, quando conservadas ao abrigo da luz.
English: At 104 weeks of treatment, all 13 patients with available data had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for length and all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for head circumference.
Portuguese: Às 104 semanas de tratamento, todos os 13 doentes com dados disponíveis tinham mantido ou melhorado os percentis do peso para a idade (acima do 3º percentil), todos os 12 doentes com dados disponíveis estavam acima do 3º percentil para a estatura e todos os 12 doentes com dados disponíveis estavam acima do 3º percentil para o perímetro cefálico.
English: If severe hypersensitivity or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Portuguese: Se ocorrerem reações graves de hipersensibilidade ou anafiláticas, deve-se considerar imediatamente a interrupção da perfusão de Myozyme e o início de tratamento médico adequado.
English: The majority of patients were successfully re-challenged with alglucosidase alfa using lower doses and/or pretreatment with antiinflammatory drugs and/or corticosteroids and have continued to receive treatment under close clinical supervision.
Portuguese: A maioria dos doentes foi novamente exposto, com sucesso, a alglucosidase alfa utilizando doses menores e/ou pré-tratamento com medicamentos anti-inflamatórios e/ou corticosteroides e continuaram a receber tratamento sob apertada supervisão clínica.
English: The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
Portuguese: A apresentação clínica da doença de Pompe pode ser descrita como uma doença que varia desde uma forma infantil com desencadeamento rápido (os sintomas da doença de Pompe iniciam-se tipicamente no primeiro ano de vida e existe uma esperança de vida muito curta) a uma forma tardia com progressão mais lenta.
English: Of the 21 patients, 16 survived through the end of this study, with a median time from ERT initiation to last assessment of 44.6 months (range: 5.7 to 105.47); 5 patients died due to respiratory failure and disease progression, all of whom were ERTnaïve at the start of ERT+ITI treatment.
Portuguese: Dos 21 doentes, 16 sobreviveram até o final deste estudo, com um tempo mediano desde o início da TSE até a última avaliação de 44,6 meses (intervalo: 5,7 a 105,47); cinco doentes morreram devido a insuficiência respiratória e progressão da doença, todos naíve para TSE no início do tratamento com TSE + ITI.
English: The distance walked in 6 minutes increased by a median of 15.0 meters for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 7.5 meters for placebo-treated patients, indicating a statistically significant Myozyme treatment effect compared to placebo (p=0.0283).
Portuguese: A distância caminhada em 6 minutos aumentou numa mediana de 15,0 metros para doentes tratados com Myozyme e diminuiu numa mediana de 7,5 metros para doentes tratados com placebo, indicando um efeito estatisticamente significativo do tratamento com Myozyme quando comparado com o placebo (p=0,0283).
English: Each vial of Myozyme is for single use only.
Portuguese: Cada frasco para injetáveis de Myozyme destina-se apenas a utilização única.
English: The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters.
Portuguese: A grande maioria dos doentes, com início da doença de Pompe na infância, tratados com Myozyme demonstrou melhoria a nível respiratório e cardíaco bem como estabilização ou aumento nos parâmetros de crescimento.
English: Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile-onset clinical studies and 28% of the patients treated with Myozyme in a late-onset clinical study developed infusion associated reactions (IARs).
Portuguese: Aproximadamente metade dos doentes com o início da doença na infância que efetuaram o tratamento com Myozyme em estudos clínicos e 28% dos doentes tratados com Myozyme num ensaio clínico da doença de Pompe tardia desenvolveram reações associadas à perfusão (RAP).
English: This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge.
Portuguese: Este deverá ser depois diluído da seguinte forma: extraia suavemente a solução reconstituída de cada frasco para injetáveis, até obter o volume para a dose do doente, utilizando uma seringa cujo diâmetro da agulha não seja superior ao calibre 20.
English: Renal and urinary disorders not known
Portuguese: Doenças renais e urinárias desconhecidas
English: After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 µg/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups respectively.
Portuguese: Após a primeira e a sexta perfusão de Myozyme, as concentrações plasmáticas máximas médias (Cmax) variaram entre 178,2 e 263,7 g/ml para os grupos de dose de 20 mg/kg e 40 mg/kg, respetivamente.