FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Swedish: Subgruppsstudie för CGM: 2-timmars postprandiellt glukos och tidsintervall Från studie 1 och studie 2 deltog 278 försökspersoner i en blindad subgruppsanalys om kontinuerlig glukosövervakning (CGM) (se tabell 5).
Maltese: Mill-istudju 1 u l-istudju 2, 278 individwu pparteċipaw f'sottostudju ta' monitoraġġ kontinwu tal glucose (CGM, continuous glucose monitoring) fejn la l-investigaturi u lanqas l-individwi ma kienu jafu liema sustanza qed tintuża (ara Tabella 5).
Swedish: * 5,35% mer tid i intervallet, motsvarar 1,3 timmar † 11,71% mer tid i intervallet, motsvarar 2,8 timmar
Maltese: * 5.35% aktar ħin fil-medda, jikkorrispondi għal 1.3 sigħat † 11.
Swedish: Oval, blå, filmdragerad tablett märkt med "2456" i svart bläck på ena sidan (tablettlängd: 14,2 mm, tablettbredd: 8,7 mm).
Maltese: Pillola ovali, blu, miksija b'rita stampata b'"2456" b'linka sewda fuq naħa waħda (tul tal-pillola: 14.2 mm, wisgħa tal-pillola: 8.7 mm).
Swedish: Efter administrering av oral engångsdos på 400 mg [14C]-sotagliflozin, var den skenbara distributionsvolymen för sotagliflozin mycket hög med ett medelvärde på 9392 l.
Maltese: Il-volum apparenti ta' distribuzzjoni ta' sotagliflozin wara għoti ta' doża waħda ta' 400 mg sotagliflozin [14C] mill-ħalq insab li kien għoli ħafna b'valur medju ta' 9,392 L.
Swedish: Lokal hämning i tarmen av SGLT1, den huvudsakliga transportören för glukosabsorption där, fördröjer och minskar glukosabsorptionen i den proximala delen av tarmen, med utplanad postprandiell topp och fördröjd postprandiell hyperglykemi till följd.
Maltese: Inibizzjoni lokali fil-musrana ta' SGLT1, it-trasportatur prinċipali għall-assorbiment tal-glucose, idewwem u jnaqqas l-assorbiment tal-glucose fil-musrana prossimali, li jwassal għal dgħufija u dewmien tal-ipergliċemija ta' wara l-ikel.
Swedish: Ökad urineringd, förhöjt blodkreatinin/sänkt glomerulär filtrationshastighet†
Maltese: żieda fil-kreatinina fiddemm/ tnaqqis filfiltrazzjoni mill-glomeruli†
Swedish: I de tre fas 3, randomiserade, kliniska studierna på patienter med typ 1-diabetes, exkluderades patienter med eGFR < 45 ml/min/1,73 m2. 79 patienter som fick sotagliflozin hade ett eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 och 841 patienter hade ett eGFR ≥ 60 till ≤ 90 ml/min/1,73 m2. HbA1csänkningen som sågs hos patienter med eGFR ≥60 till <90 ml/min/1,73 m2 var jämförbar med den HbA1c-sänkning som sågs hos patienter med eGFR ≥90 mL/min/1,73 m2.
Maltese: Fit-3 studji kliniċi arbitrarji ta' Fażi 3 f'pazjenti b'dijabete tat-tip 1, pazjenti b'eGFR < 45 mL/min/1.73 m2 ġew esklużi, 79 tal-pazjenti esposti għal sotagliflozin kellhom eGFR < 60 mL/min/1.73 m2 u 841 pazjent kellhom eGFR ≥ 60 sa ≤ 90 mL/min/1.73 m2.
Swedish: Tabell 6: Effektresultat från en 24-veckors placebokontrollerad studie med sotagliflozin som tillägg till insulinbehandling hos patienter utan adekvat HbA1c (studie 3):
Maltese: Tabella 6: Riżultati tal-effikaċja tal-istudju ta' 24 ġimgħa ta' sotagliflozin ikkontrollat bi plaċebo bħala terapija miżjuda mat-terapija tal-insulina f'pazjenti li ma kellhomx l-HbA1c intenzjonat (Studju 3):
Swedish: EU/1/19/1367/001 Zynteglo celler/ml infusionsvätska, dispersion
Maltese: EU/1/19/1367/001 Zynteglo ċelluli/mL
Swedish: Påse (FEP)
Maltese: Borża (FEP)
Swedish: EMA/205979/2019 EMEA/H/C/003691
Maltese: EMA/205979/2019 EMA/H/C/003691
Swedish: Mer information om klassificeringen som särläkemedel finns här: ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3121091.
Maltese: Aktar informazzjoni dwar id-denominazzjoni orfni tista' tinstab hawn: ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3121091.
Swedish: Zynteglo (autologa CD34+-celler som kodar βA-T87Qglobingenen)
Maltese: Zynteglo (ċelloli awtologi CD34+ li jikkodifikaw il-ġene tal-globina βA-T87Q)
Swedish: Mer information om Zynteglo finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/zynteglo.
Maltese: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/zynteglo.
Swedish: Mer information om Zynteglo
Maltese: Informazzjoni oħra dwar Zynteglo
Swedish: Beta-thalassemi är sällsynt och Zynteglo klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 24 januari 2013.
Maltese: Il-beta talassemija hija rari, u Zynteglo ġie denominat bħala "mediċina orfni" (mediċina li tintuża f'mard rari) fl-24 ta' Jannar 2013.
Swedish: Vilka är riskerna med Zynteglo?
Maltese: X'inhuma r-riskji assoċjati ma' Zynteglo?
Swedish: Liksom för alla läkemedel övervakas de vetenskapliga uppgifterna för Zynteglo kontinuerligt.
Maltese: Bħal fil-każ tal-mediċini kollha, id-data dwar l-użu ta' Zynteglo hija ssorveljata kontinwament.
Swedish: Hur verkar Zynteglo?
Maltese: Zynteglo?
Swedish: Företaget som marknadsför Zynteglo kommer att tillhandahålla utbildningsmaterial för hälso- och sjukvårdspersonal som förväntas använda läkemedlet med information om dess säkerhet, inklusive eventuella risker för cancer och blödning, och hur det ska ges.
Maltese: Il-kumpanija li tqiegħed Zynteglo fis-suq se tipprovdi materjali edukattivi għall-professjonisti fil-qasam tal-kura tas-saħħa mistennija li jużaw il-mediċina b'informazzjoni dwar is-sigurtà tiegħu, inklużi r-riskji potenzjali tal-kanċer u tal-fsada, u kif għandu jingħata.
Swedish: När det gäller säkerheten kan det, eftersom Zynteglo framställs med hjälp av ett virus, finnas en teoretisk risk för cancer till följd av oavsiktliga förändringar i det genetiska materialet, även om inga sådana fall hittills har observerats.
Maltese: Fir-rigward tas-sigurtà, minħabba li Zynteglo huwa prodott bl-użu ta' virus, jista' jkun hemm ir-riskju teoretiku ta' kanċer ikkawżat minn bidliet mhux intenzjonati fil-materjal ġenetiku, għalkemm ma ġewx irrapportati każijiet bħal dawn s'issa.
Swedish: Belgique/België/Belgien, България, Česká United Kingdom republika, Danmark, Eesti, Ελλάδα, España, Hrvatska, Irland, Ísland, Κύπρος, Latvija, Litauen, Luxemburg/Luxemburg, Ungern, Malta, Norge, Österreich, Polska, Portugal, România, Slovenija, Slovenská republika, Suomi/Finland, Sverige bluebird bio (Netherlands) B.V.
Maltese: België/Belgique/Belgien, България, Česká republika, Danmark, Eesti, Ελλάδα, España, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος, Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg, Magyarország, Malta, Norge, Österreich, Polska, Portugal, România, Slovenija, Slovenská republika, Suomi/Finland, Sverige bluebird bio (Netherlands) B.V/.
Swedish: Splenomegali, leukocytos
Maltese: Splenomegalija, Lewkoċitosi
Swedish: • för tidig menopaus
Maltese: • menopawsa prematura
Swedish: 85521 Ottobrunn Tyskland
Maltese: 85521 Ottobrunn
Swedish: n/N^ (%) [95 % KI]
Maltese: [95% CI]
Swedish: Mobilisering och aferes
Maltese: Mobilizzazzjoni u aferesi
Swedish: Vanliga (≥ 1 % till < 10 %)
Maltese: Komuni (≥1% - <10%)
Swedish: Tillverkare apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Maltese: Manifattur apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Swedish: • minskad testosteronnivå
Maltese: • tnaqqis fit-testosteron
Swedish: Datum för det första godkännandet: 29 maj 2019
Maltese: Data tal-ewwel awtorizzazzjoni: 29 ta' Mejju 2019
Swedish: Totalt Hb (g/dl)
Maltese: Hb totali (g/dL)
Swedish: Fryst: 1 år vid ≤ - 140 °C.
Maltese: Sena f'≤-140°C.
Swedish: Varje dos innehåller 391-1 564 mg natrium.
Maltese: Kull doża fiha 391-1564 mg ta' sodium.
Swedish: Slutliga resultat: K4 2039
Maltese: Q4 2039
Swedish: Staplarna representerar interkvartila intervall.
Maltese: Bars jirrappreżentaw meded interkwartili.
Swedish: WA Hb under TI (g/dl)
Maltese: WA Hb waqt TI (g/dL)
Swedish: Fem patienter är utvärderingsbara för bedömning av TI. Av dessa har 4/5 (80,0 %, 95 % KI 28,4-99,5 %) uppnått TI vid den senaste uppföljningen.
Maltese: Minn dawn, 4/5 (80.0%, 95% CI 28.4-99.5%) kisbu TI fl-aħħar segwitu.
Swedish: Medianbusulfandosen (min, max) var 3,50 (2,5, 5,0) mg/kg/dag (N = 32).
Maltese: Id-doża medjana (min, mass) ta' busulfan kienet 3.50 (2.5, 5.0) mg /kg/jum (N=32).
Swedish: Händelser var lindriga och inkluderade buksmärta, värmevallning, dyspné och icke-kardiell bröstsmärta hos 9,5 %, 2,4 %, 2,4 % respektive 2,4 % av patienterna.
Maltese: L-avvenimenti kienu ħfief u inkludew uġigħ addominali, fwawar, dispnea, u wġigħ mhux kardijaku fis-sider f'9.5%, 2.4%, 2.4%,
Swedish: Ryggsmärta, muskuloskeletalt obehag
Maltese: Uġigħ fid-dar, skumdità muskoluskeletali
Swedish: E-post: medinfo@bluebirdbio.com
Maltese: medinfo@bluebirdbio.com
Swedish: Slutliga resultat: december 2021
Maltese: Diċembru 2021
Swedish: n median (min, max)
Maltese: n medjan (min, mass)
Swedish: • ökning av kvinnliga hormoner
Maltese: • żieda fl-ormoni femminili
Swedish: Nederland bluebird bio (Netherlands) B.V.
Maltese: Nederland bluebird bio (Netherlands) BV Tel:
Swedish: {DD månad ÅÅÅÅ}
Maltese: NR = mhux milħuq.
Swedish: Kvalitativ och kvantitativ sammansättning
Maltese: Għamla kwalitattiva u kwantitattiva
Swedish: Innehåller även Cryostor CS5 och natriumklorid.
Maltese: Fih ukoll Cryostor CS5 u sodium chloride.
Swedish: Den allvarligaste biverkningen som hänfördes till Zynteglo var trombocytopeni (2,4 %).
Maltese: Ir-reazzjoni avversa l-aktar serja attribwita lil Zynteglo kienet tromboċitopenija (2.4%).
Swedish: Patienter som är seropositiva för humant immunbristvirus (HIV) eller humant T-lymfotropiskt virus (HTLV)
Maltese: Pazjenti seropożittivi għall-virus tal-immunodefiċjenza umana (HIV) jew għall-virus T‑limfotropiku uman (HTLV, human T‑lymphotropic virus)
Swedish: Tidigare behandling med HSC-genterapi.
Maltese: Kura preċedenti bit-terapija tal-ġene HSC.
Swedish: Sammanlagt 28,6 % av patienterna (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207 och HGB-212) fick G-CSF inom 21 dagar efter Zynteglo-infusionen.
Maltese: Total ta' 28.6% tal-pazjenti (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212) irċivew G-CSF fi żmien 21 jum wara l-infużjoni ta' Zynteglo.
Swedish: COI-ID:
Maltese: ID tal-pazjent:
Swedish: • positivt test för apergillus (en lungsjukdom som orsakas av svamp)
Maltese: • test pożittiv għal Apergillus (mard tal-pulmun ikkawżat minn fungu)
Swedish: Slutliga resultat: december 2024
Maltese: Diċembru 2024
Swedish: En immortaliseringsanalys in vitro (IVIM) som utförts med BB305 LVV-transducerade musbenmärgsceller (BMC) uppvisade minimal mutagen potential (fitnesspoäng ≈ 0,1 × 10−4).
Maltese: Assaġġ tal-immortalizzazzjoni in vitro (IVIM) imwettaq b'ċelluli tal-mudullun tal-ġrieden (BMCs) BB305 trasdotti b'LVV uriet potenzjal mutaġeniku minimu (Punteġġ ta' Idoneità ≈ 0.1 × 10)-4).
Swedish: Mycket vanliga (≥ 10 %)
Maltese: Komuni Ħafna (≥10%)
Swedish: Tabell 1, 2 och 3 innehåller listor över biverkningar som kan hänföras till mobilisering/aferes, myeloablativ konditionering respektive Zynteglo som rapporterats hos patienter med TDT i kliniska prövningar av Zynteglo.
Maltese: It-Tabelli 1, 2, u 3 huma listi ta' reazzjonijiet avversi attribwiti għal mobilizzazzjoni/aferesi, kondizzjonament majeloablattiv, u Zynteglo, rispettivament, esperjenzati minn pazjenti b'TDT fi provi kliniċi b'Zynteglo.
Swedish: Tillförlitliga preventivmedel inkluderar spiral eller en kombination av orala preventivmedel (s.k. p-piller) och kondomer.
Maltese: Metodi affidabbli ta' kontraċettiv jinkludi apparat intraurinarju jew taħlita ta' kontraċettiv orali (magħruf ukoll bħala l-pillola) u kondoms.
Swedish: I HGB-207 och HGB-212 krävdes profylax för VOD /hepatiskt sinusoidalt obstruktionssyndrom enligt institutionens praxis med ursodeoxicholsyra eller defibrotid.
Maltese: F'HGB-207 u HGB-212 kienet meħtieġa profilassi għall-VOD/sindrome ta' ostruzzjoni sinusojdali tal-fwied għal kull prattika istituzzjonali b'ursodeoxycholic acid jew defibrotide.
Swedish: CD34+-celler CD34+-celler)
Maltese: CD34+
Swedish: Autologa CD34+-celler som kodar för βA-T87Q-globingenen
Maltese: Ċelluli CD34+ awtologi li jikkodifika l-ġene βA-T87Q-globin
Swedish: Styrka (× celler/ml)
Maltese: (× 106 ċell uli/mL)
Swedish: Febril neutropeni, neutropeni, trombocytopeni, leukopeni, anemi
Maltese: Newtropenja, Tromboċitopenija, Lewkopenija, Anemija
Swedish: Detta läkemedel innehåller 391-1 564 mg natrium (huvudkomponenten i matlagnings-/bordssalt) i varje dos.
Maltese: Din il-mediċina fiha 391-1564 mg sodium (komponent ewlieni ta' melħ tat-tisjir/tal-mejda) f'kull doża.
Swedish: Risk för insertionsonkogenes
Maltese: Riskju ta' onkoġeneżi inserzjali
Swedish: Cryostor CS5 Natriumklorid
Maltese: Cryostor CS5.
Swedish: Hjärt-T2* vid baslinjen var > 20 msek.
Maltese: T2* Kardijaku fil-linja bażi kien >20 msec.
Swedish: Bland dessa 4 patienter var det viktade genomsnittliga median-Hb-värdet (min, max) under TI 12,42 (11,5, 12,6) g/dl (tabell 5).
Maltese: Fost dawn l-4 pazjenti, l-Hb medju peżat medjan (min, mass) matul TI kien ta' 12.42 (11.5, 12.6) g/dL (Tabella 5).
Swedish: Sats:
Maltese: Kunjom:
Swedish: Efter upptining: högst 4 timmar vid rumstemperatur (20-25 °C).
Maltese: Ladarba jinħall: massimu ta' 4 sigħat f'temperatura ambjentali (20°C-25°C).
Swedish: Medianåldern (min, max) i studierna var 19,0 (12, 34) år, 56,3 % var kvinnor, 59,4 % var av asiatisk härkomst och 40,6 % var vita/kaukasier.
Maltese: (12, 34) sena, 56.3% kienu nisa, 59.4% kienu Asjatiċi, u 40.6% Bojod/Kawkasi.
Swedish: Användning av antiretrovirala läkemedel och hydroxiurea
Maltese: Użu antiretrovirali u ta' hydroxyurea
Swedish: Den planerade dosen av G-CSF var 10 µg/kg/dag hos patienter med mjälte och 5 µg/kg/dag hos patienter utan mjälte vilket gavs på morgonen på mobiliseringsdag 1 t.o.m. 5.
Maltese: Id-doża ppjanata ta' G-CSF kienet ta' 10 µg/kg/jum f'pazjenti b'milsa, u 5 µg/kg/jum f'pazjenti mingħajr milsa, mogħtija f'Jiem 1 sa 5 ta' mobilizzazzjoni filgħodu.
Swedish: Utg.dat.
Maltese: ID COI
Swedish: Övertina inte läkemedlet.
Maltese: Tingħata mediċina ta'
Swedish: FARMACEUTISKA UPPGIFTER Förteckning över hjälpämnen
Maltese: FARMAĊEWTIKU Lista ta' eċċipjenti
Swedish: Innan behandling med Zynteglo får du läkemedel som kallas för mobiliseringsläkemedel och kemoterapiläkemedel (se avsnitt 3 och 4 för ytterligare information om dessa läkemedel, inklusive eventuella biverkningar).
Maltese: Qabel il-kura b'Zynteglo, inti se tingħata mediċini magħrufa bħala mediċina ta' mobilizzazzjoni u mediċina ta' kimoterapija (ara sezzjonijiet 3 u 4 għal aktar informazzjoni dwar dawn il-mediċini, inkluż effetti sekondarji possibbli).
Swedish: ISA av BMC:er efter transplantationen uppvisade ingen föredragen integration i närheten av eller inom gener som kliniskt förknippas (för retrovirala gammavektorer) med antingen klonal dominans eller leukemi och inga tecken på klonal dominans observerades.
Maltese: ISA ta' BMCs ta' wara t-trapjant ma wriet l-ebda integrazzjoni ppreferuta fil-viċinanza ta' jew ġo ġeni assoċjati klinikament (għall-vetturi gamma retrovirali) bi jew dominanza klonali jew lewkimja, u l-ebda evidenza ta' dominanza klonali ma kienet osservata.
Swedish: Detta motsvarar 20-78 % av det rekommenderade maximala dagliga intaget av natrium för en vuxen person.
Maltese: Dan hu ekwivalenti għal 20-78% tat-teħid massimu ta' kuljum ta' sodium fid-dieta rakkomandat għal persuna adulta.
Swedish: I de kliniska studierna fick patienterna med en median-RBC-transfusionsvolym (min, max) på 175,7 (139, 251) ml/kg/år och ett medianantal (min, max) av transfusioner av röda blodkroppar på 14,8 (10, 40) per år.
Maltese: Fl-istudji kliniċi, il-pazjenti ngħataw volum medjan (min, mass) ta' trasfużjoni ta' RBC ta' 175.7 (139, 251) mL/kg/sena u numru medjan (min, mass) ta' 14.8 (10, 40) trasfużjonijiet RBC kull sena.
Swedish: Zynteglo 1,2-20 × 106 celler/ml infusionsvätska, dispersion (autologa CD34+-celler som kodar för βA-T87Q-globingenen)
Maltese: Zynteglo 1.2-20 × 106 ċelluli/mL dispersjoni għall-infużjoni (ċelluli CD34+ awtologi li jikkodifikaw il-ġene βA-T87Q-globin)
Swedish: Medianvärdet för minskning av järnhalten i levern från baslinjen var 67,14 %, från en 83,3 % minskning till en 269,2 % ökning (N = 3, HB-204; N = 2, HB-205).
Maltese: It-tnaqqis medjan fil-kontenut tal-ħadid fil-fwied mil-linja bażi kien 67.14%, li jvarja minn tnaqqis ta' 83.3% sa żieda ta' 269.2% (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
Swedish: • onormal smakupplevelse
Maltese: • mestruwazzjoni irregolari
Swedish: Säkerheten för Zynteglo har utvärderats hos 42 patienter med TDT.
Maltese: Is-sigurtà ta' Zynteglo kienet evalwata f'42 pazjent b'TDT.
Swedish: HbAT87Q var överlag stabilt t.o.m. månad 24 med ett medianvärde (min, max) på 6,44 (1,1, 10,1) g/dl (N = 14, HGB-204 och HGB-205) och under hela långtidsuppföljningen av LTF-303 vilket visade stabil integrering av βA-T87Q-globingenen i långsiktiga stamceller och stabilt uttryck av βA-T87Q-globingenen i celler av erytroid härkomst.
Maltese: HbAT87Q baqgħu ġeneralment stabbli matul ix-Xahar 24 b'medjan (min, mass) ta' 6.44 (1.1, 10.1) g/dL (N=14, HGB-204 u HGB-205), u permezz ta' segwitu fit-tul f'LTF-303, li juru integrazzjoni stabbli tal-βA-T87Q ġene globin f'HSCs fit-tul u espressjoni stabbli tal-βA-T87Q ġene globin fiċ-ċelluli tan-nisel eritrojd.
Swedish: Tabell 2 Biverkningar som kan hänföras till myeloablativ konditionering Organsystem
Maltese: Tabella 2 Reazzjonijiet avversi attribwiti għal kondizzjonament majeloablattiv
Swedish: bluebird bio (Netherlands) B.V.
Maltese: bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7
Swedish: Zynteglos egenskaper är sådana att konventionella studier av farmakokinetik, absorption, distribution, metabolism och eliminering inte är tillämpliga.
Maltese: In-natura ta' Zynteglo hija tali li studji konvenzjonali dwar il-farmakokinetiċi, l-assorbiment, id-distribuzzjoni, il-metaboliżmu, u l-eliminazzjoni ma japplikawx.
Swedish: Tabell 3 Biverkningar som kan hänföras till Zynteglo Organsystem
Maltese: Tabella 3 Reazzjonijiet avversi attribwiti għal Zynteglo
Swedish: Uteblivet neutrofilanslag är en kortsiktig men potentiellt allvarlig risk, som definieras som oförmåga att uppnå ett absolut neutrofilantal (ANC) ≥ 500 celler/µl vid tre konsekutiva provtagningar olika dagar vid dag 43 efter infusion av Zynteglo.
Maltese: Nuqqas fiż-żieda fl-għadd tan-newtrofili huwa riskju għal żmien qasir iżda potenzjalment gravi, definit bħala nuqqas li jinkisbu 3 għadd ta' newtrofili assoluti konsekuttivi (ANC) ≥500 ċelluli/µL miksuba f'jiem differenti sa Jum 43 wara l-infużjoni ta' Zynteglo.
Swedish: Mediantider (min, max) till trombocytantal på ≥ 50 x 109/l och ≥ 100 x 109/l utan trombocyttransfusion var 52 (20, 268) dagar respektive 63 (20, 1 231) dagar.
Maltese: Il-ħinijiet medjani (min, mass) għal għadd ta' plejtlits mingħajr appoġġ ta' ≥50 × 109/L u ≥100 × 109/L kienu 52 (20, 268) jum u 63 (20, 1231) jum, rispettivament.
Swedish: Samtliga patienter som har uppnått TI har upprätthållit TI med en min-, maxvaraktighet av TI på 12,0+, 18,2+ månader (N = 4).
Maltese: Il-pazjenti kollha li kisbu TI żammew TI b'tul ta' TI min, mass ta'12.0+, 18.2+ xhur (N=4).
Swedish: Studierna HGB-207 och HGB-212
Maltese: HGB-207 HGB-212
Swedish: Mediantiden (min, max) fram till den sista RBC-transfusionen var 0,46 (0,2, 5,8) månader efter Zynteglo-infusion.
Maltese: Iż-żmien medjan (min, mass) għall-aħħar trasfużjoni ta' RBC kien ta' 0.46 (0.2, 5.8) xhur wara l-infużjoni ta' Zynteglo.
Swedish: Tabell 1 Biverkningar som kan hänföras till mobilisering/aferes Organsystem Mycket vanliga (≥ 10 %)
Maltese: Tabella 1 Reazzjonijiet avversi attribwiti għal mobilizzazzjoni/aferesi Sistema tal-Klassifika tal
Swedish: Interimresultat: - vid varje årlig förnyelse - dec. 2024 - dec. 2034
Maltese: Riżultati provviżorji: - f'kull tiġdid annwali - Diċ. 2024
Swedish: Medianvaraktigheten (min, max) på uppföljningen var 40,48 (29,3, 58,6) månader.
Maltese: It-tul medju (min, mass) tas-segwitu kien ta' 40.48 (29.3, 58.6) xhur.
Swedish: Se avsnitt 2, Zynteglo innehåller natrium.
Maltese: Ara sezzjoni 2, Kontenut tas-sodium.
Swedish: Ökat C-reaktivt protein, positivt aspergillustest, minskat kalium i blodet, viktminskning, minskat alkaliskt fosfatas i blodet, minskat magnesium i blodet, minskat forcerat exspiratoriskt flöde, minskat totalprotein, minskat albumin i blodet, minskat retikulocytvärde, minskad procentandel retikulocyter
Maltese: Tnaqqis fil-piż tal-ġisem, Tnaqqis fl-alkaline phosphatase fid-demm, Tnaqqis fil-magnesium fid-demm, Tnaqqis fil-fluss espiratorju furzat, Tnaqqis fit-total tal proteina, Tnaqqis fl-albumina fiddemm, Tnaqqis fl-għadd ta' retikuloċiti, Tnaqqis filperċentwal tar-retikuloċiti
Swedish: Varaktighet av TI
Maltese: META TAGĦTI
Swedish: • minskning av magnesium, kalcium, kalium, fosfat, albumin och natrium i blodet
Maltese: • tnaqqis fil-manjeżju, kalċju, potassju, fosfat, albumina, sodju fid-demm
Swedish: Mediantiden (min, max) fram till den sista RBC-transfusionen var 0,95 (0,5, 1,1) månader efter Zynteglo-infusionen.
Maltese: Iż-żmien medjan (min, mass) għall-aħħar trasfużjoni ta' RBC kien ta' 0.95 (0.5, 1.1) xhur wara l-infużjoni ta' Zynteglo.
Swedish: En genetiskt modifierad autolog CD34+-cellberikad population som innehåller hematopoetiska stamceller transducerade med lentiviral vektor som kodar för βA-T87Q-globingenen med en styrka på 1,2-20 × 106 celler/ml.
Maltese: Popolazzjoni ta' ċellula CD34+ awtologa ġenetikament modifikata li fiha ċelluli staminali ematopojetiċi trasdotti b'vettur lentivirali li jikkodifika l-βA-T87Qġene globina b'qawwa ta' 1.2-20 × 106 ċellula/mL.
Swedish: I denna studie fanns det inga tecken på toxicitet, gentoxicitet eller onkogenes (tumörgenicitet) relaterat till BB305 LVV-integration och ingen toxicitet relaterad till produktion av βA-T87Q-globin.
Maltese: relatata mal-integrazzjoni ta' BB305 LVV, u l-ebda tossiċità relatata mal-produzzjoni ta' βA-T87Q-globin.
Swedish: Effekt baserades på 32 vuxna patienter och ungdomspatienter med TDT och en icke-β0/β0-genotyp som behandlats med Zynteglo (N = 10, HGB-204; N = 4, HGB-205; N = 15, HGB-207; N = 3, HGB-212) (se tabell 4).
Maltese: Effikaċja klinika L-effikaċja kienet ibbażata fuq 32 pazjent adult u adolexxenti b'TDT u ġenotip mhux β0/β0 ikkurati b'Zynteglo (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) (ara Tabella 4).
Swedish: Hypokalemi, hypomagnesemi
Maltese: Ipokalemija, Ipomanjeżemija
Swedish: Endast för autolog användning.
Maltese: NA = Mhux applikabbli.
Swedish: Medianvärdet (min, max) av ferritin vid baslinjen var 3 778,7 (784, 22 517) pmol/l och medianvärdet (min, max) av järnkoncentrationen i levern var 6,75 (1,0, 41,0) mg/g (N = 10, HB-204; N = 4, HB-205; N = 15, HB-207; N = 3, HB-212).
Maltese: Il-ferritin medjan fis-serum (min, mass) fil-linja bażi kien 3778.7 (784, 22517) pmol/L u l-konċentrazzjoni medjana (min, mass) tal-ħadid fil-fwied kienet 6.75 (1.0, 41.0) mg/g (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212).
Swedish: Hb (g/dl) vid 6 månader*
Maltese: (g/dL) wara 6 xhur*
Swedish: Dessa reservceller ("räddningsceller") kan behövas för rescue-behandling: 1) vid skada på produkten efter insättning av myeloablativ konditionering och före Zynteglo-infusion, 2) vid uteblivet märganslag eller 3) vid förlust av graftet efter infusion med Zynteglo (se avsnitt 4.4).
Maltese: Tista' tkun meħtieġa kollezzjoni ta' back-up għal kura ta' salvataġġ jekk ikun hemm: 1) kompromess ta' Zynteglo wara l-bidu ta' kondizzjonament majeloablattiv u qabel l-infużjoni ta' Zynteglo, 2) falliment primarju tat-trapjant, jew 3) telf tat-trapjant wara infużjoni b'Zynteglo (ara sezzjoni 4.4).
Swedish: UPPGIFTER SOM SKA FINNAS PÅ YTTRE FÖRPACKNINGEN METALLKASSETT
Maltese: Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra
Swedish: Kolecystit, kolelitias, hepatomegali, gulsot, ökat transaminas, ökat gammaglutamyltransferas
Maltese: Koliċistite, Kolelitjażi, Epatomegalija, Suffejra, Żieda fittransaminases, Żieda fil-gamma glutamyltransferase
Swedish: Patienter måste genomgå stamcellsmobilisering följt av aferes för att samla in CD34+-stamceller för tillverkning av läkemedel (se avsnitt 5.1 för en beskrivning av den mobiliseringsregim som användes i de kliniska studierna).
Maltese: CD34+ għall-manifattura ta' prodotti mediċinali (ara sezzjoni 5.1 għal deskrizzjoni tal-kors ta' mobilizzazzjoni użat fi studji kliniċi).
Swedish: För patienter med TDT som behandlats med Zynteglo och som uppnådde trombocytanslag sågs trombocytanslag dag 41,0 [19, 191] (median [min, max]) i kliniska prövningar (N = 39).
Maltese: Pazjenti b'TDT ikkurati b'Zynteglo li kisbu trapjant tal-plejtlits kellhom trapjant tal-plejtlits medjan (min, mass) f'Jum 41.0 (19, 191) fi provi kliniċi (N=39).
Swedish: o Instruktioner för upptining av Zynteglo.
Maltese: L-INFUŻJONI TA' ZYNTEGLO.