FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
German: Rekonstitution und Verdünnung müssen unter Beachtung ordnungsgemäßer Arbeitstechniken, insbesondere im Hinblick auf Sterilität, durchgeführt werden.
English: There is no evidence for special considerations when Myozyme is administered to paediatric patients of all ages or older people.
German: Es liegen keine Hinweise vor, dass besondere Vorkehrungen/Vorsichtsmaßnahmen vorzunehmen sind, wenn Myozyme pädiatrischen Patienten jeden Alters oder älteren Patienten verabreicht wird.
English: Usually, it is characterised by the presence of sufficient residual GAA activity to preclude the development of cardiomyopathy, however some cardiac involvement has been reported in up to approximately 4% of patients with late-onset Pompe disease.
German: Normalerweise ist bei der späten Verlaufsform eine ausreichende GAA-Restaktivität vorhanden, um das Entstehen einer Kardiomyopathie zu verhindern, wobei jedoch bei bis zu ca. 4 % der Morbus-Pompe-Patienten mit später Verlaufsform eine gewisse Beteiligung des Herzens beobachtet wurde.
English: Patients should be closely monitored and all cases of IARs, delayed reactions and possible immunological reactions should be reported to the marketing authorisation holder.
German: Alle Fälle von infusionsbedingten Reaktionen, verzögerten Reaktionen und möglichen immunologischen Reaktionen sollten dem Zulassungsinhaber gemeldet werden.
English: Muscle spasms Muscle twitching Myalgia not known
German: Muskelkrämpfe Muskelzuckungen Myalgie nicht bekannt
English: Analyses of efficacy did not reveal meaningful differences between the 2 dose groups with respect to survival, invasive ventilator-free survival, any ventilator-free survival, decrease in LVM, gains in growth parameters and acquisition of motor milestones.
German: Wirksamkeitsanalysen zeigten keine bedeutenden Unterschiede zwischen den beiden Dosierungsgruppen, was die Überlebensdauer, Überlebensdauer ohne invasive Beatmung, Überleben ohne jede Art künstlicher Beatmung, Abnahme der LVM, Verbesserung der Wachstumsparameter und Erreichung von Meilensteinen in der motorischen Entwicklung anbelangte.
English: The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
German: Die bei den Patienten beobachtete positive Wirkung auf die Lungenfunktion beinhaltete eine klinisch bedeutsame Verbesserung der FVC von 35 % bei einem Patienten und eine erhebliche Reduzierung der Beatmungsstunden bei zwei Patienten.
English: After 78 weeks, patients treated with Myozyme showed improvement in distance walked as measured by 6MWT and stabilization of pulmonary function as measured by FVC % predicted as compared to placebo-treated patients.
German: Nach 78 Wochen zeigte sich bei den mit Myozyme behandelten Patienten eine Verbesserung der zurückgelegten Gehstrecke, gemessen im 6MWT, und eine Stabilisierung der Lungenfunktion, gemessen als FVC in % des vorhergesagten Normalwerts, im Vergleich zu den mit Plazebo behandelten Patienten.
English: After the first year (58 up to 168 weeks) of treatment LVM further decreased in 9 out of 12 patients with available data.
German: Nach dem ersten Jahr (58 bis zu 168 Wochen) der Behandlung ging die LVM bei 9 der 12 Patienten mit vorhandenen Daten weiter zurück.
English: Genzyme Europe B.V.-NL
German: Genzyme Europe B.V.
English: -The active substance is alglucosidase alfa.
German: - Der Wirkstoff ist Alglucosidase alfa.
English: • Sudden constriction of bronchi restricting air going in and out the lungs (bronchospasm)
German: • Plötzliche Verengung der Bronchien mit Beschränkung des Atemvolumens (Bronchospasmus)
English: 6-Minute Walk Test Distance (meters)
German: Strecke im 6-minütigen Gehtest (in Metern)
English: If you are treated with Myozyme, you may experience an infusion-associated reaction while you are being given the medicine or during the hours following the infusion.
German: Wenn Sie mit Myozyme behandelt werden, kann bei Ihnen während der Verabreichung des Arzneimittels oder in den auf die Infusion folgenden Stunden eine infusionsbedingte Reaktion auftreten.
English: People with Pompe disease have low levels of an enzyme called alpha-glucosidase.
German: Patienten, die unter Morbus Pompe leiden, haben niedrige Konzentrationen eines Enzyms namens Alfa-Glucosidase.
English: Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
German: Die Behandlung mit Myozyme muss von einem Arzt überwacht werden, der über Erfahrung in der Versorgung von Patienten mit Morbus Pompe oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen oder neuromuskulären Krankheiten verfügt.
English: Store in a refrigerator (at 2°C-8°C).
German: Im Kühlschrank lagern (2 °C-8 °C).
English: 1 Reactions reported in 39 infantile-onset patients in 2 clinical trials.
German: 1 Reaktionen berichtet bei 39 Patienten mit Morbus Pompe mit infantiler Verlaufsform in 2 klinischen Studien.
English: Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
German: Innerhalb jeder Häufigkeitsgruppe werden unerwünschte Ereignisse nach abnehmendem Schweregrad aufgeführt.
English: After reconstitution it is a clear, colourless to pale yellow solution, which may contain particles.
German: Nach der Rekonstitution liegt eine klare, farblose bis blassgelbe Lösung vor, in der Partikel enthalten sein können.
English: Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
German: Da keine Daten vorliegen, welche Wirkung über die Muttermilch aufgenommene Alglucosidase alfa auf Neugeborene hat, wird empfohlen, während der Anwendung von Myozyme nicht zu stillen.
English: If immune-mediated reactions occur, discontinuation of the administration of alglucosidase alfa should be considered and appropriate medical treatment initiated.
German: Wenn immunvermittelte Reaktionen auftreten, ist ein Abbruch der Verabreichung von Alglucosidase alfa zu erwägen und eine angemessene medizinische Behandlung einzuleiten.
English: However, motor and respiratory responses to treatment have been more variable.
German: Die Wirkung der Behandlung auf die motorische Funktion und Atmung fiel jedoch unterschiedlich aus.
English: After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
German: Nach frühestens 52 Wochen wurden 16 dieser 18 Patienten in eine Erweiterungsstudie aufgenommen, in der sie mit der gleichen Dosis wie zuvor über einen Zeitraum von insgesamt bis zu drei Jahren (150 Wochen) weiterbehandelt wurden.
English: Instructions for use - reconstitution, dilution and administration
German: Anwendungshinweise - Zubereitung, Verdünnung und Verabreichung
English: In two additional open-label clinical trials with Myozyme with a follow-up of 24 months, ten patients with severe late-onset Pompe disease (moderate to severe motor impairment and assisted ventilation) showed a variable response on measures of motor and respiratory functions, mostly in the form of a modest improvement (AGLU03105, AGLU04107).
German: In zwei weiteren klinischen Open-Label-Studien mit Myozyme mit einer Nachbeobachtung von 24 Monaten zeigten 10 Patienten mit schwerem Morbus Pompe der späten Verlaufsform (mittelschwere bis schwere motorische Beeinträchtigung und künstliche Beatmung) ein unterschiedliches Ansprechen der gemessenen motorischen und der Atemfunktion, hauptsächlich in Form von mäßigen Verbesserungen (AGLU03105, AGLU04107).
English: The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
German: Die unbehandelte historische Vergleichsgruppe wurde an die Population der Pivot-Studie angepasst und sie wurde aus einer retrospektiven Studie des natürlichen Krankheitsverlaufs (n = 42) bei MorbusPompe-Patienten mit infantiler Verlaufsform gewonnen.
English: After 104 weeks of treatment, all 16 patients who enrolled in the extension study were alive and 10 of these 16 patients were free of invasive ventilatory support.
German: Nach 104 Wochen der Behandlung waren alle 16 Patienten, die in die Erweiterungsstudie aufgenommen worden waren, am Leben und 10 von diesen 16 Patienten bedurften keiner invasiven Beatmung.
English: The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive.
German: Primärer Endpunkt der Pivot-Studie war der Anteil von Patienten, die nach Ablauf der Studiendauer am Leben waren.
English: Mean plasma elimination half-life (t1/2) was 2.75 hours for the two dose groups.
German: Die Eliminationshalbwertszeit (t1/2) betrug 2,75 Stunden in beiden Dosierungsgruppen.
English: Life threatening reactions, including very severe generalised allergic reactions and anaphylactic shock, have been reported in some patients.
German: Bei einigen Patienten wurde von lebensbedrohlichen Reaktionen, einschließlich sehr schwerer generalisierter allergischer Reaktionen und anaphylaktischem Schock, berichtet.
English: Class, presented by frequency categories: very common (≥1/10), common (≥1/100 to<1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known
German: Tabelle 1: Unerwünschte Ereignisse (bei mindestens 2 Patienten berichtet) und unter Post-MarketingBedingungen, in Expanded-Access-Programmen und in nicht kontrollierten klinischen Studien beobachtete unerwünschte Ereignisse, nach Systemorganklasse, dargestellt nach Häufigkeitskategorien: sehr häufig (≥ 1/10), häufig (≥ 1/100 bis < 1/10), gelegentlich (≥ 1/1.000 bis < 1/100), selten (≥ 1/10.000 bis <1/1.000), sehr selten (< 1/10.000) und nicht bekannt (Häufigkeit auf Grundlage der verfügbaren Daten nicht abschätzbar).
English: Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
German: Bei leichten oder vorübergehenden Reaktionen ist eine ärztliche Behandlung oder ein Abbrechen der Infusion nicht generell erforderlich.
English: Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
German: Morbus Pompe ist eine seltene, progressive und tödlich verlaufende muskuläre Stoffwechselerkrankung, deren Häufigkeit auf 1 pro 40.000 Geburten geschätzt wird.
English: Patients who have experienced IARs (and in particular anaphylactic reactions) should be treated with caution when re-administering Myozyme (see sections 4.3 and 4.8).
German: Patienten, bei denen infusionsbedingte Reaktionen (und insbesondere anaphylaktische Reaktionen) aufgetreten sind, müssen bei einer erneuten Anwendung von Myozyme mit besonderer Vorsicht behandelt werden (siehe Abschnitt 4.3 und 4.8).
English: • Difficulty in breathing (including shortness of breath)
German: • Atemnot (einschließlich Kurzatmigkeit)
English: If severe hypersensitivity or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
German: Bei Auftreten einer schweren Überempfindlichkeit oder einer anaphylaktischen Reaktion ist ein sofortiges Abbrechen der Myozyme-Infusion notwendig und eine angemessene ärztliche Behandlung einzuleiten.
English: Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
German: Die Patienten waren bei Beginn der Behandlung zwischen 6 Monate und 3,5 Jahre alt.
English: There are no data from the use of alglucosidase alfa in pregnant women.
German: Es liegen keine Daten zu einer Anwendung von Alglucosidase alfa bei schwangeren Frauen vor.
English: If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use.
German: Sind bei der unmittelbar im Anschluss an die Rekonstitution durchgeführten Inspektion andere als die oben beschriebenen Fremdstoffe oder Verfärbungen sichtbar, dürfen Sie die Lösung nicht verwenden.
English: Periorbital edema Livedo reticularis Lacrimation increased Rash
German: Periorbitales Ödem Livedo reticularis Vermehrter Tränenfluss Hautausschlag Erythem
English: INSTRUCTIONS ON USE
German: Anweisungen zum Gebrauch
English: Myozyme will be given to you under the supervision of a doctor who is experienced in the treatment of Pompe disease.
German: Myozyme wird Ihnen unter Aufsicht eines Arztes verabreicht, der über Erfahrung mit der Behandlung von Morbus Pompe verfügt.
English: The most common adverse reactions observed were IARs.
German: Bei den meisten beobachteten unerwünschten Reaktionen handelte es sich um infusionsbedingte Reaktionen.
English: Additional efficacy data showed that of 16 patients who were free of invasive-ventilator support at baseline, 7 remained so after 104 weeks of treatment.
German: Zusätzliche Wirksamkeitsdaten zeigten, dass von den 16 Patienten, die zu Therapiebeginn nicht invasiv beatmet waren, 7 auch nach 104 Behandlungswochen keine invasive Beatmung benötigten.
English: Late-onset Pompe disease; other clinical trials and analyses Three independent, open-label, single arm, investigator-initiated studies with Myozyme were conducted:
German: weitere klinische Studien und Analysen Drei unabhängige, offene, einarmige, Investigator-initiierte Studien mit Myozyme wurden durchgeführt:
English: The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
German: Die klinische Symptomatik von Morbus Pompe kann als Krankheitsspektrum beschrieben werden, das von einer schnell fortschreitenden infantilen Verlaufsform (Symptome treten normalerweise im ersten Lebensjahr auf, niedrige Lebenserwartung) bis hin zu einer weniger schnell verlaufenden späteren Verlaufsform reicht.
English: Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
German: Deswegen sollten diese Patienten während der Anwendung von Myozyme engmaschiger überwacht werden.
English: Sanofi A/S Tlf: +45 45 16 70 00
German: Danmark sanofi A/S Tlf: +45 45 16 70 00
English: All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
German: Alle 5 Patienten, die am Anfang invasiv beatmet wurden, bedurften während der gesamten Studie weiterhin künstlicher Beatmung (4 Patienten überlebten bis zur Erhebung in Woche 104, ein Patient verstarb vorher).
English: Body temperature increased
German: Körpertemperatur
English: The % predicted FVC changed by a median of 0.0 for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 3% for placebo-treated patients, indicating a statistically significant treatment effect (p=0.0026).
German: Die FVC in % des vorhergesagten Normalwerts veränderte sich um einen Median von 0,0 bei den mit Myozyme behandelten Patienten und verminderte sich im Median von 3 % bei den mit Plazebo behandelten Patienten, was einen statistisch signifikanten Behandlungseffekt anzeigt (p = 0,0026).
English: The study data demonstrated that prophylactic ITI prevents or reduces the occurrence of antibodies against alglucosidase alfa over time, which may maintain clinical benefit of ERT and improve survival in CRIM-negative IOPD patients.
German: Die Studiendaten zeigten, dass die prophylaktische ITI das Auftreten von Antikörpern gegen Alglucosidase alfa während des Behandlungsverlaufs verhindern oder verringern kann, wodurch der Behandlungserfolg der Enzymersatztherapie unterstützt und das Überleben von CRIM-negativen Patienten mit IOPD verbessert werden kann.
English: Benefits of treatment on motor function including the regaining of lost motor skills were observed in some patients.
German: Bei manchen Patienten wurde eine positive Wirkung auf die motorische Funktion beobachtet, darunter die Wiedererlangung verloren gegangener motorischer Fähigkeiten.
English: The distance walked in 6 minutes increased by a median of 15.0 meters for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 7.5 meters for placebo-treated patients, indicating a statistically significant Myozyme treatment effect compared to placebo (p=0.0283).
German: Die in 6 Minuten zurückgelegte Gehstrecke erhöhte sich im Median von 15,0 Metern bei den mit Myozyme behandelten Patienten und verminderte sich im Median von 7,5 Metern bei den mit Plazebo behandelten Patienten, was einen statistisch signifikanten Effekt der Myozyme-Behandlung im Vergleich zum Plazebo anzeigt (p = 0,0283).
English: • Nephrotic Syndrome: swelling of lower limbs, generalized swelling and protein loss in urine
German: • Nephrotisches Syndrom: Schwellung der unteren Gliedmaßen, generalisierte Schwellung und
English: Patients were randomized in a 2:1 ratio and received 20 mg/kg Myozyme (n=60) or placebo (n=30) once every two weeks for 78 weeks (18 months).
German: Die Patienten wurden im Verhältnis von 2 : 1 randomisiert und erhielten einmal alle zwei Wochen 20 mg/kg Körpergewicht Myozyme (n = 60) oder Plazebo (n = 30) über einen Zeitraum von 78 Wochen (18 Monaten).
English: • Increased sweating
German: • Übermäßiges Schwitzen
English: • One study in Italy enrolled 74 late-onset patients with up to 48 months follow up.
German: • In eine Studie in Italien wurden 74 Patienten mit der späten Verlaufsform eingeschlossen und bis zu 48 Monate nachbeobachtet.
English: Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient's dose regimen (mg/kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
German: Die für die Rekonstitution nötige Anzahl an Durchstechflaschen ist auf Grundlage der für den Patienten zu verwendenden Dosierung (mg/kg) zu berechnen und die entsprechende Anzahl an Durchstechflaschen aus dem Kühlschrank zu entnehmen und auf Raumtemperatur zu bringen (ca. 30 Minuten).
English: Use aseptic technique
German: Aseptische Arbeitstechnik ist anzuwenden.
English: Motor development is often completely arrested, or if motor milestones are achieved, they are subsequently lost.
German: Werden Meilensteine in der motorischen Entwicklung erreicht, so gehen diese später wieder verloren.
English: Method of administration Myozyme should be administered as an intravenous infusion.
German: Art der Anwendung Myozyme ist als intravenöse Infusion zu verabreichen.
English: • One study in Germany enrolled 38 late-onset patients with 36 months follow up.
German: • In eine Studie in Deutschland wurden 38 Patienten mit der späten Verlaufsform aufgenommen und 36 Monate nachbeobachtet.
English: No significant adverse findings on embryofoetal development were observed in a mouse and a rabbit embryofoetal study and no significant adverse findings were observed in a mouse fertility and early embryonic development study.
German: In einer embryofötalen Studie an Maus und Kaninchen wurden keine signifikanten unerwünschten Wirkungen auf die embryofötale Entwicklung beobachtet.
English: Myozyme is a powder for concentrate for solution for infusion in a vial (50 mg/vial).
German: Myozyme ist ein Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (50 mg/Durchstechflasche).
English: The safety and efficacy of Myozyme in patients with renal or hepatic impairment have not been evaluated and no specific dose regimen can be recommended for these patients.
German: Patienten mit Beeinträchtigung von Niere und Leber Die Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten mit Einschränkung der Nieren- oder Leberfunktion sind nicht untersucht worden und für diese Patienten können keine speziellen Dosierungsempfehlungen gegeben werden.
English: Mean plasma clearance (CL) was 21.4 ml/h/kg and mean volume of distribution at steady state (Vss) was 66.2 ml/kg for both dose groups with small between-subject variability of 15% and 11%, respectively.
German: Die mittlere Plasmaclearance (CL) betrug 21,4 ml/h/kg und das mittlere Verteilungsvolumen im Fließgleichgewicht (Vss) betrug 66,2 ml/kg in beiden Dosierungsgruppen, wobei geringe Abweichungen von 15 % bzw.
English: The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form.
German: Morbus Pompe mit später Verlaufsform tritt im Kindes-, Jugend- oder auch im Erwachsenenalter auf und hat einen sehr viel langsameren Verlauf als die infantile Verlaufsform.
English: Patients with Pompe disease are at increased risk of respiratory infections due to the progressive effects of the disease on the respiratory muscles.
German: Bei Patienten mit Morbus Pompe besteht ein erhöhtes Risiko für Atemwegsinfektionen aufgrund des progredienten Einflusses der Grunderkrankung auf die Atemmuskeln.
English: • One study in the Netherlands enrolled 69 late-onset patients with a median follow-up of 23
German: • In eine Studie in den Niederlanden wurden 69 Patienten mit der späten Verlaufsform aufgenommen mit einer medianen Nachbeobachtungszeit von 23 Monaten.
English: Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
German: Da Alglucosidase alfa ein rekombinantes humanes Protein ist, sind Wechselwirkungen durch Metabolisierung am Cytochrom P450-System unwahrscheinlich.
English: There is no experience with overdose of alglucosidase alfa.
German: Es liegen keine Erfahrungen bezüglich einer Überdosierung von Alglucosidase alfa vor.
English: • Narrowing of the blood vessels causing blood flow to be decreased
German: • Einengung der Blutgefäße mit dadurch bedingtem verringertem Blutdurchfluss
English: In a placebo-controlled study lasting 78 weeks, 90 patients with late-onset Pompe disease, aged 10 to 70 years, were treated with Myozyme or placebo randomized in a 2:1 ratio (see section 5.1).
German: In einer 78 Wochen dauernden plazebo-kontrollierten Studie wurden 90 Patienten mit Morbus Pompe mit später Verlaufsform im Alter zwischen 10 und 70 Jahren mit Myozyme oder mit Plazebo randomisiert im Verhältnis von 2:1 behandelt (siehe Abschnitt 5.1).
English: Sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339) Disodium phosphate heptahydrate (E339) Polysorbate 80 (E433)
German: Natriumdihydrogenphosphat-Monohydrat (E339) Dinatriumphosphat-Heptahydrat (E339) Polysorbat 80 (E433)
English: Of the 3 patients with significant pulmonary involvement at screening/baseline (percentage predicted forced vital capacity in the sitting position ranging from 5867%), two demonstrated clinically meaningful improvements in FVC (+11.5% and +16.0%) in the sitting position by Week 26.
German: Zwei der 3 Patienten mit erheblicher Lungenbeteiligung zu Studienbeginn (Bandbreite der forcierten Vitalkapazität in sitzender Position von 58 bis 67 %) zeigten in Woche 26 eine deutliche klinische Verbesserung der FVC in sitzender Position (+11,5 % und +16 %).
English: Your doctor should consider discontinuation of the administration of Myozyme and initiate appropriate medical treatment.
German: In einem solchen Fall sollte Ihr Arzt eine Unterbrechung der Myozyme-Gabe in Erwägung ziehen und eine angemessene medizinische Behandlung einleiten.