FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Significant differences in binocular MLMT performance were observed for the voretigene neparvovec treatment group at day 30 and were maintained over the remaining follow-up visits throughout the three-year period, compared to no change in the control group.
Czech: Významné zlepšení v oboustranných hodnotách MLMT bylo pozorováno ke dni 30 ve skupině léčené voretigen neparvovekem a bylo udrženo po zbývajících 3 roky sledování, v porovnání s žádnou změnou v kontrolní skupině.
English: Based on non-clinical studies and clinical data from trials of AAV2 vectors, and considering the subretinal route of administration of Luxturna, inadvertent germ-line transmission with AAV vectors is highly unlikely.
Czech: Na základě neklinických studií a klinických údajů ze studií s AAV2 vektory a vzhledem k subretinální cestě podání přípravku Luxturna je náhodný přenos zárodečných buněk s AAV vektory vysoce nepravděpodobný.
English: Figure 2 shows the effect of the medicinal product over the three-year period in the voretigene neparvovec treatment group, as well as the effect in the control group after crossing over to receive subretinal injection of voretigene neparvovec.
Czech: Obrázek 2 ukazuje účinek léčivého přípravku během tříletého období ve skupině léčené voretigen neparvovekem i účinek v kontrolní skupině po přechodu k podání subretinální injekce voretigen neparvoveku.
English: o Contact information for adverse event reporting.
Czech: o Kontaktní informace pro hlášení nežádoucích účinků.
English: • Some people develop cataracts.
Czech: • U některých pacientů se objeví katarakta.
English: Do not prepare syringe if the vial shows any damage or if any visual particulates are observed.
Czech: Nepřipravujte stříkačku, jestliže injekční lahvička vykazuje jakékoli poškození nebo pokud jsou přítomny viditelné částice.
English: Table 4 Changes in MLMT score: year 1, compared to baseline (ITT population: n=21 intervention, n=10 control)
Czech: Tabulka 4 Změna hodnoty MLMT: po jednom roce v porovnání s výchozí hodnotou (ITT populace: n=21 intervence, n=10 kontrola)
English: The primary endpoint of the Phase 3 study measured the mean change from baseline to one year in binocular multi-luminance mobility testing (MLMT) between the intervention and control groups.
Czech: Primární cílový parametr studie fáze 3 sledoval průměrnou změnu v oboustranném testu pohybu při různých intenzitách osvětlení (binocular multi-luminance mobility testing, MLMT) od výchozí hodnoty do jednoho roku mezi intervenční a kontrolní skupinou.
English: - In the event of an accidental occupational exposure (e.g. through a splash to the eyes or mucous membranes), flush with clean water for at least 5 minutes.
Czech: - V případě náhodné expozice při výkonu povolání (např. při zasažení očí nebo mukózní membrány) vypláchněte čistou vodou po dobu nejméně 5 minut.
English: • Fluid-air exchange is performed, carefully avoiding fluid drainage near the retinotomy created for the subretinal injection.
Czech: • Provede se výměna tekutina-vzduch, opatrně se zamezí odtoku tekutiny v blízkosti retinotomie vytvořené pro subretinální injekci.
English: Overall, transient and low levels of vector DNA were detected in tear and occasional serum samples from 14/29 (48%) of subjects in the Phase 3 study.
Czech: Celkově byly přechodné a nízké hladiny vektorové DNA detekovány ve vzorcích slz a ojediněle séra u 14/29 (48 %) subjektů v klinické studii fáze 3.
English: • After injection, any unused product must be discarded.
Czech: • Po podání injekce musí být veškerý nepoužitý přípravek zlikvidován.
English: Instructions for preparation, accidental exposure and disposal of Luxturna
Czech: Pokyny pro přípravu, při náhodné expozici a pro zacházení s přípravkem Luxturna
English: This medicine contains genetically modified organisms.
Czech: Tento přípravek obsahuje geneticky modifikované organismy.
English: After injection, any unused product must be discarded.
Czech: Po podání injekce musí být veškerý nepoužitý přípravek zlikvidován.
English: Training and instructions for safe handling and disposal of affected materials for 14 days following product administration should also be provided along with information regarding exclusion from donation of blood, organs, tissues, and cells for transplantation after LUXTURNA administration.
Czech: Společně se školením a pokyny pro bezpečné zacházení a likvidaci kontaminovaných materiálů po dobu 14 dní od podání přípravku má být poskytnuta také informace, že pacienti léčení přípravkem Luxturna nemohou darovat krev, orgány, tkáně a buňky pro transplantaci.
English: • The volume of product available for injection is confirmed in the syringe, by aligning the plunger tip with the line that marks 0.3 mL.
Czech: • Objem přípravku využitelného k injekci se ověří zarovnáním pístu ke značce na stříkačce označující 0,3 ml.
English: Patients should be instructed to contact their healthcare professional if visual disturbances persist.
Czech: Pacienti mají být upozorněni, aby při přetrvávajících zrakových obtížích kontaktovali svého lékaře.
English: The individual administration procedure to each eye is performed on separate days within a close interval, but no fewer than 6 days apart.
Czech: Jednotlivá podání do každého oka se provádějí v různých dnech v krátkém rozestupu, ne však kratším než 6 dní.
English: SPKRPE-EUPASS: Non-interventional PASS: In order to further characterise the safety including long-term safety of Luxturna, the applicant should conduct and submit a study based on data from a disease registry in patients vision loss due to inherited retinal dystrophy caused by confirmed biallelic RPE65 mutations.
Czech: SPKRPE-EUPASS: Neintervenční PASS: Za účelem další charakterizace bezpečnosti včetně dlouhodobé bezpečnosti přípravku Luxturna má žadatel provést a předložit studii založenou na údajích z registru nemocí u pacientů se ztrátou zraku v důsledku dědičné retinální dystrofie způsobené potvrzenou bialelickou RPE65 mutací.
English: Subretinal use.
Czech: Subretinální podání.
English: • Under direct visualisation, the tip of the subretinal injection cannula is placed in contact with the retinal surface.
Czech: • Pod přímou vizualizací je hrot subretinální injekční kanyly umístěn do kontaktu s retinálním povrchem.
English: Other findings from voretigene neparvovec non-clinical studies included occasional and isolated inflammatory cells in the retina, with no apparent retinal degeneration.
Czech: Další nálezy z neklinických studií s voretigen neparvovekem zahrnovaly občasné a izolované zánětlivé buňky v sítnici bez patrné degenerace sítnice.
English: • Supine head positioning is initiated immediately in the post-operative period and upon discharge should be maintained by the patient for 24 hours.
Czech: • Polohování na zádech se zahájí ihned v pooperačním období a po propuštění má být pacientem dodržováno po dobu 24 hodin.
English: Biodistribution of Luxturna was evaluated at three months following subretinal administration in non-human primates.
Czech: Biodistribuce přípravku Luxturna byla hodnocena tři měsíce po subretinálním podání nehumánním primátům.
English: Initiation of the immunomodulatory regimen for the second eye should follow the same schedule and supersede completion of the immunomodulatory regimen of the first eye.
Czech: Zahájení imunomodulační léčby pro druhé oko má probíhat podle stejného schématu a nahradit imunomodulační léčbu pro první oko.
English: All three of these events were a transient appearance of asymptomatic subretinal precipitates inferior to the retinal injection site, 1-6 days after injection and resolved without sequelae.
Czech: Ve všech třech případech došlo k přechodnému vzniku asymptomatických subretinálních precipitátů inferiorně k místu retinální injekce 1-6 dnů po injekčním podání a k úpravě stavu bez následků.
English: Important information about some of the ingredients of Luxturna Luxturna contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per dose, i.e. essentially ‘sodium-free'.
Czech: Důležité informace o některých pomocných látkách přípravku Luxturna Přípravek Luxturna obsahuje méně než 1 mmol sodíku (23 mg) v dávce, to znamená, že je v podstatě „bez sodíku“.
English: Patients should not drive or use heavy machines until visual function has recovered sufficiently, as advised by their ophthalmologist.
Czech: Pacienti nemají řídit nebo obsluhovat těžké stroje dokud lékař nepotvrdí, že se zraková funkce dostatečně obnovila.
English: Figure 2 Change in MLMT score using binocular vision versus time before / after exposure to voretigene neparvovec
Czech: Obrázek 2 Změna oboustranné hodnoty MLMT versus čas před/čas po expozici voretigen neparvovekem
English: Ocular histopathology of dog and non-human primate eyes exposed to voretigene neparvovec showed only mild changes, which were mostly related to healing from surgical injury.
Czech: Histopatologie očí psů a nehumánních primátů vystavených voretigen neparvoveku prokázala pouze mírné změny, které ve většině případů souvisely s hojením operační rány.
English: • Change of the electrical activity of the heart
Czech: • změna v EKG srdce,
English: Three secondary endpoints were also tested: full-field light sensitivity threshold (FST) testing using white light; the change in MLMT score for the first assigned eye; and visual acuity (VA) testing.
Czech: Byly testovány také další tři sekundární cílové parametry: prahová citlivost na světlo na celém zorném poli (FST) za použití bílého světla, změna hodnoty MLMT pro první léčené oko a zraková ostrost (VA).
English: For storage conditions after thawing and dilution of the medicinal product, see section 6.3.
Czech: Podmínky uchovávání tohoto léčivého přípravku po jeho rozmrazení a naředění jsou uvedeny v bodě 6.3.
English: • Get immediate care from your doctor if your eye or eyes become red, painful, sensitive to light, you see flashes or floaters in your vision, or if you notice any worsening or blurred vision.
Czech: • Vyžadujte okamžitou lékařskou péči, pokud dojde ke zčervenání oka/očí, bolestivosti, citlivosti na světlo, pokud vidíte záblesky nebo vločky v zorném poli nebo pokud zpozorujete jakékoli zhoršení nebo rozmazané vidění.
English: The dotted line connects the mean MLMT score change over visits for the control group, including five visits during the first year without receiving voretigene neparvovec.
Czech: Tečkovaná linka spojuje průměrné změny hodnot MLMT během kontrol v kontrolní skupině, včetně pěti kontrol v prvním roce bez voretigen neparvoveku.
English: Change in MLMT score
Czech: Změna hodnoty MLMT
English: AAV2-hRPE65v2-LTFU-01: In order to further evaluate the long-term efficacy and safety outcomes of Luxturna in adult and paediatric patients with vision loss due to inherited retinal dystrophy caused by confirmed biallelic RPE65 mutations, the applicant should submit the long-term efficacy and safety follow-up of trial participants who received Luxturna in the clinical programme (15-year follow-up).
Czech: AAV2-hRPE65v2-LTFU-01: Za účelem dalšího hodnocení výsledků dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti přípravku Luxturna u dospělých a pediatrických pacientů se ztrátou zraku v důsledku dědičné retinální dystrofie způsobené potvrzenou bialelickou RPE65 mutací má žadatel předložit dlouhodobou follow-up studii účinnosti a bezpečnosti u pacientů, kteří obdrželi přípravek Luxturna v klinickém programu (15letá follow-up studie).
English: Each mL of concentrate contains 5 x 10
Czech: Jeden ml koncentrátu obsahuje 5 x 10
English: Mutations in the RPE65 gene lead to reduced or absent RPE65 all-trans-retinyl isomerase activity, blocking the visual cycle and resulting in vision loss.
Czech: Mutace genu RPE65 způsobuje snížení nebo absenci aktivity RPE65 all-trans-retinyl izomerázy, blokuje cyklus vidění a vede ke ztrátě zraku.
English: Difference (95% CI) Intervention-Control p-value using binocular vision using assigned first eye only using assigned second eye only
Czech: Rozdíl (95% CI) intervence-kontrola p-hodnota za použití obou očí za použití pouze prvního léčeného oka za použití pouze druhého léčeného oka CI - interval spolehlivosti
English: Any exposed wounds should be covered before handling.
Czech: Před manipulací je třeba zakrýt všechny otevřené rány.
English: - Accidental exposure to voretigene neparvovec, including contact with skin, eyes and mucous membranes, is to be avoided.
Czech: - Náhodná expozice voretigen neparvovekem, včetně kontaktu s kůží, očima a mukózními membránami, musí být vyloučena.
English: Luxturna will be given to you only if genetic testing shows that your vision loss is caused by mutations in the RPE65 gene.
Czech: Přípravek Luxturna Vám bude podán, pouze pokud genetické testy prokáží, že Vaše onemocnění je způsobeno mutací genu RPE65.
English: These handling precautions should be followed for 14 days after administration of voretigene neparvovec.
Czech: Tato opatření je třeba dodržovat 14 dní po podání voretigen neparvoveku.
English: The safety and efficacy of voretigene neparvovec in patients ≥65 years old have not been established.
Czech: Bezpečnost a účinnost voretigen neparvoveku u pacientů ≥65 let nebyla dosud stanovena.
English: The recommended site of injection should be located along the superior vascular arcade, at least 2 mm distal to the centre of the fovea (Figure 1B).
Czech: Doporučené místo vpichu je umístěno podél horní cévní arkády, nejméně 2 mm distálně od středu fovey (obrázek 1B).
English: The control group was administered voretigene neparvovec after 1 year of observation.
Czech: Kontrolní skupině byl voretigen neparvovek podán po jednom roce pozorování.
English: The product is administered as a subretinal injection after vitrectomy in each eye.
Czech: Přípravek je podáván po vitrektomii jako subretinální injekce do každého oka.
English: • Retinal disorder (foveal thinning, loss of foveal function), macular hole, maculopathy (epiretinal membrane, macular pucker) and eye disorder (foveal dehiscence).
Czech: • Poruchy sítnice (ztenčení fovey, ztráta funkce fovey), makulární díra, makulopatie (epiretinální membrána, nařasení sítnice v oblasti makuly) a poruchy oka (dehiscence fovey).
English: vg voretigene neparvovec in a total volume of 300 μL.
Czech: vg voretigen neparvoveku v celkovém objemu 300 μl.
English: At one year after exposure to voretigene neparvovec, improvement in visual acuity of at least 0.3 LogMAR occurred in 11/20 (55%) of the first-treated eyes and 4/20 (20%) of the second-treated eyes in the intervention group; no one in the control group displayed such an improvement of visual acuity in either the first or second eye.
Czech: Jeden rok po podání voretigen neparvoveku došlo v intervenční skupině ke zlepšení zrakové ostrosti alespoň o 0,3 LogMAR u 11/20 (55 %) prvních léčených očí a u 4/20 (20 %) druhých léčených očí.
English: Single-dose vial, 0.5 mL extractable volume
Czech: Jednorázová injekční stříkačka, 0,5 ml extrahovatelného objemu
English: Adequate anaesthesia should be given to the patient prior to the procedure.
Czech: Před aplikací má být pacientovi podána adekvátní anestezie.
English: Intraocular pressure should be monitored prior to and following administration of the medicinal product and managed appropriately.
Czech: Nitrooční tlak má být před a po podání léčivého přípravku monitorován a náležitě ošetřen.
English: Any anomalies or appearance of visual particulates should be reported to the Marketing Authorisation Holder and product should not be used.
Czech: Jakékoliv odchylky nebo přítomnost viditelných částic má být nahlášena držiteli registračního rozhodnutí a přípravek nemá být použit.
English: The highest levels of vector DNA sequences were detected in intraocular fluids (anterior chamber fluid and vitreous) of vector-injected eyes.
Czech: Nejvyšší hladiny vektorových DNA sekvencí byly detekovány v intraokulárních tekutinách (tekutina v přední komoře a sklivec) očí injikovaných vektorem.
English: The product filled syringes should then be transferred in a designated transport container to the surgical suite.
Czech: Stříkačky naplněné přípravkem mají být potom dopraveny v označených transportních kontejnerech na chirurgický sál.
English: There are no or limited amount of data (less than 300 pregnancy outcomes) from the use of voretigene neparvovec in pregnant women.
Czech: Údaje o podávání voretigen neparvoveku těhotným ženám jsou omezené (méně než 300 ukončených těhotenství) nebo nejsou k dispozici.
English: Symptomatic and supportive treatment, as deemed necessary by the treating physician, is advised in case of overdose.
Czech: V případě předávkování se doporučuje symptomatická a podpůrná léčba dle uvážení ošetřujícího lékaře.
English: • Increase in intraocular pressure.
Czech: • zvýšení nitroočního tlaku.
English: • Diluted Luxturna should be inspected visually prior to administration.
Czech: • Naředěný přípravek Luxturna má být před podáním vizuálně zkontrolován.
English: It is unknown whether voretigene neparvovec is excreted in human milk.
Czech: Není známo, zda se voretigen neparvovek vylučuje do lidského mateřského mléka.
English: Unused medicinal product must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Czech: Nepoužitý léčivý přípravek musí být zlikvidován v souladu s lokálními předpisy pro biologickou bezpečnost.
English: Patients should avoid strenuous physical activity because of an increased risk of injury to the eye.
Czech: Pacienti se mají vyhnout namáhavé fyzické činnosti z důvodu zvýšeného rizika poranění oka.
English: Improvement in full-field light sensitivity was maintained for up to 3 years after exposure to voretigene neparvovec.
Czech: Dosažené zlepšení citlivosti na světlo v celém zorném poli přetrvávalo i po třech letech po podání voretigen neparvoveku.
English: 31 December
Czech: 31. prosince 2031
English: Low levels of vector DNA sequences were detected in the optic nerve of the vector-injected eye, optic chiasm, spleen and liver, and sporadically in the stomach and lymph nodes.
Czech: Nízké hladiny vektorových DNA sekvencí byly detekovány v optickém nervu oka injikovaného vektorem, v chiasma opticum, ve slezině a játrech a ojediněle v žaludku a lymfatických uzlinách.
English: After thawing and dilution
Czech: Po rozmrazení a naředění
English: The individual administration procedure to each eye should be performed on separate days within a close interval, but no fewer than 6 days apart.
Czech: Jednotlivá podání mají být provedena v různých dnech v krátkém rozestupu, ne však kratším než 6 dní.
English: The diluted solution should be clear to slightly opalescent.
Czech: Zředěný roztok má být čirý až mírně opalizující.
English: What Luxturna looks like and contents of the pack Luxturna is a clear, colourless concentrate for solution for subretinal injection, supplied in a clear plastic vial.
Czech: Jak Luxturna vypadá a co obsahuje toto balení Přípravek Luxturna je čirý bezbarvý koncentrát pro roztok pro subretinální injekci dodávaný v čiré plastové injekční lahvičce.
English: The recommended site of injection is located along the superior vascular arcade, at least 2 mm distal to the centre of the fovea.
Czech: Doporučené místo vpichu je umístěno podél horní cévní arkády, nejméně 2 mm distálně od středu fovey.
English: The retinal pigment epithelium-specific 65 kilodalton protein (RPE65) is located in the retinal pigment epithelial cells and converts all-trans-retinol to 11-cis-retinol, which subsequently forms the chromophore, 11-cis-retinal, during the visual (retinoid) cycle.
Czech: Bílkovina RPE65 (65 kDa protein retinálního pigmentového epitelu) je lokalizována v buňkách pigmentového epitelu sítnice a konvertuje all-trans-retinol na 11-cis-retinol, z něhož se během cyklu vidění následně tvoří 11-cis-retinal, který má funkci chromoforu.
English: All subjects had a diagnosis of Leber's congenital amaurosis owing to RPE65 mutations confirmed by genetic analysis in a certified laboratory.
Czech: U všech subjektů byla diagnostikována Leberova kongenitální amauróza podmíněná mutací genu RPE65, která byla potvrzena genetickou analýzou na certifikovaném pracovišti.
English: However, after crossing-over to receive subretinal injection of voretigene neparvovec, the subjects in the control group showed a similar response to the voretigene neparvovec as compared to the subjects in the voretigene neparvovec treatment group.
Czech: Nicméně, po přechodu k podání subretinální injekce voretigen neparvoveku vykázaly subjekty z kontrolní skupiny podobnou odpověď jako subjekty ve skupině léčené voretigen neparvovekem.
English: Preparation of Luxturna should be performed within 4 hours of beginning the administration procedure, in accordance with the following recommended procedure performed under aseptic conditions.
Czech: Přípravek Luxturna má být připraven během 4 hodin před začátkem podávání za aseptických podmínek podle následujícího postupu.
English: Children and adolescents Luxturna has not been studied in children under four years of age.
Czech: Děti a dospívající Nebyly provedeny studie u dětí ve věku do 4 let.
English: A rapid increase in altitude while the air bubble is still present can cause a rise in eye pressure and irreversible vision loss.
Czech: Pokud jsou vzduchové bublinky přítomny, může rychlý vzestup nadmořské výšky způsobit zvýšení nitroočního tlaku a nevratnou ztrátu zraku.
English: Each single-dose 2 mL vial of Luxturna contains 0.5 extractable mL of concentrate which requires a 1:10 dilution prior to administration, see section 6.6.
Czech: Jedna jednorázová 2ml injekční lahvička přípravku Luxturna obsahuje 0,5 ml extrahovatelného objemu koncentrátu, který je nutné před podáním naředit v poměru 1:10, viz bod 6.6.
English: Over time, accumulation of toxic precursors leads to the death of retinal pigment epithelial cells, and subsequently to progressive photoreceptor cell death.
Czech: Hromadění toxických prekurzorů způsobuje postupnou ztrátu buněk pigmentového epitelu sítnice a následné odumírání fotoreceptorů.
English: • Anxiety
Czech: • úzkost,
English: At baseline, subjects achieved pass marks on the mobility test at between 4 and 400 ambient lux.
Czech: Před začátkem léčby prošly subjekty testem pohybu při intenzitě osvětlení prostředí 4-400 luxů.
English: • Obligation to conduct post-authorisation measures The MAH shall complete, within the stated timeframe, the below measures:
Czech: Povinnost uskutečnit poregistrační opatření Držitel rozhodnutí o registraci uskuteční v daném termínu níže uvedená opatření: Popis
English: Talk to your doctor before resuming these activities.
Czech: Před vykonáváním těchto činností se poraďte se svým lékařem.
English: vg (5 times the recommended per eye dose), vector DNA sequences were detected in colon, duodenum and trachea.
Czech: vg (5násobná doporučená dávka do oka), byly vektorové DNA sekvence detekovány v tlustém střevě, duodenu a průdušnici.
English: The corticosteroids may decrease the potential immune reaction to either vector capsid (adeno-associated virus serotype 2 [AAV2] vector) or transgene product (retinal pigment epithelial 65 kDa protein [RPE65]).
Czech: Kortikoidy mohou snížit možnou imunitní reakci buď na kapsidu vektoru (vektor adeno-asociovaného viru sérotypu 2 [AAV2]) nebo na transgenní produkt (RPE65, 65 kDa protein retinálního pigmentového epitelu).
English: Treatment should be initiated and administered by a retinal surgeon experienced in performing macular surgery.
Czech: Léčba má být zahájena a podávána retinálním chirurgem se zkušenostmi s operačními zákroky v oblasti makuly.
English: This will be repeated on your other eye at least 6 days afterwards.
Czech: Tento postup zopakuje nejdříve za 6 dnů i u druhého oka.
English: Patients should be instructed to report any symptoms suggestive of endophthalmitis or retinal detachment without delay and should be managed appropriately.
Czech: Pacienti mají být upozorněni, aby bez prodlení ohlásili jakékoliv příznaky naznačující endoftalmitidu nebo odchlípení sítnice, a mají být náležitě ošetřeni.