FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The following endpoints were assessed: normalisation of ALT, decrease in LDL-cholesterol, decrease in non-HDL-cholesterol, normalisation of AST, decrease in triglycerides, increase in HDLcholesterol, decrease in liver fat content assessed by multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging (MEGE-MRI), and improvement in hepatic steatosis measured by morphometry.
Dutch: De volgende eindpunten werden beoordeeld: normalisatie van ALT, daling van LDL-cholesterol, daling van non-HDL-cholesterol, normalisatie van AST, daling van triglyceriden, stijging van HDL-cholesterol, daling van vetgehalte in de lever beoordeeld aan de hand van multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging (MEGE-MRI) en verbetering van leversteatose gemeten aan de hand van morfometrie.
English: A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from sebelipase alfa therapy taking into account the benefit of breast-feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
Dutch: Er moet worden besloten of borstvoeding moet worden gestaakt of dat behandeling met sebelipase alfa moet worden gestaakt dan wel niet moet worden ingesteld, waarbij het voordeel van borstvoeding voor het kind en het voordeel van behandeling voor de vrouw in overweging moeten worden genomen.
English: Sebelipase alfa is similar to the naturally occurring enzyme lysosomal acid lipase (LAL), which the body uses to breakdown fats.
Dutch: Sebelipase alfa is vergelijkbaar met het van nature voorkomende enzym lysosomale zure lipase (LAL), hetgeen het lichaam gebruikt om vetten af te breken.
English: This medicine works by lowering the build-up of fat that causes medical complications, including impaired growth, liver damage and heart complications.
Dutch: De werking van dit geneesmiddel vindt plaats door het verlagen van de opstapeling van vet wat medische complicaties veroorzaakt, waaronder verminderde groei, leverbeschadiging en hartcomplicaties.
English: There is limited information of sebelipase alfa pharmacokinetics in non-Caucasian ethnic groups.
Dutch: Er is beperkte informatie over de farmacokinetiek van sebelipase alfa bij niet-Kaukasische etnische groepen.
English: The diluted solution should be administered to patients using a low-protein binding infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter, with a surface area of greater than 4.5 cm2
Dutch: De verdunde oplossing moet worden toegediend bij patiënten met een infusieset met een lage eiwitbinding voorzien van een in-line filter van 0,2 μm met lage eiwitbinding, met een oppervlakgebied dat groter is dan 4,5 cm2, al naargelang beschikbaar, om verstopping van het filter te voorkomen.
English: Patients received sebelipase alfa at 0.35 mg/kg once weekly for the first 2 weeks and then 1 mg/kg once weekly.
Dutch: Patiënten kregen sebelipase alfa bij 0,35 mg/kg eenmaal per week gedurende de eerste 2 weken en daarna 1 mg/kg eenmaal per week.
English: c. The vials should not be shaken.
Dutch: c. De injectieflacons mogen niet worden geschud.
English: Method of administration KANUMA is for intravenous use only.
Dutch: Wijze van toediening KANUMA is uitsluitend bestemd voor intraveneus gebruik.
English: In LAL-CL03, 6 of 9 KANUMA-treated infants survived beyond 12 months (67% 12-month survival, 95% CI: 30% to 93%).
Dutch: In LAL-CL03 overleefden 6 van de 9 met KANUMA behandelde zuigelingen langer dan 12 maanden (67% overleving na 12 maanden, 95% BI: 30% tot 93%).
English: The safety objectives should focus on hypersensitivity reactions, particularly anti-drug antibodies development impacting response to drug.
Dutch: De doelstellingen van de veiligheid dienen zich te concentreren op overgevoeligheidsreacties, met name de ontwikkeling van antigeneesmiddelantilichamen, hetgeen invloed heeft op de respons op het geneesmiddel.
English: In LAL-CL03, 4 of 7 evaluable infants (57%) developed ADA during treatment with KANUMA.
Dutch: In LAL-CL03 ontwikkelden 4 van de 7 evalueerbare zuigelingen (57%) ADA tijdens behandeling met KANUMA.
English: KANUMA at doses up to 1 mg/kg once weekly resulted in improvements in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels and weight gain within the first several weeks of treatment.
Dutch: Bij doses tot 1 mg/kg eenmaal per week leidde KANUMA tot verbeteringen in de waarde van alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST) en tot een gewichtstoename in de eerste paar weken van behandeling.
English: The other ingredients are trisodium citrate dihydrate (see section 2 under ‘KANUMA contains sodium'), citric acid monohydrate, human serum albumin, and water for injections.
Dutch: De andere stoffen in dit middel zijn trinatriumcitraatdihydraat (zie rubriek 2 onder ‘KANUMA bevat natrium'), citroenzuurmonohydraat, humaan serumalbumine en water voor injectie.
English: Your doctor or nurse will give KANUMA to you or your child by an infusion (drip) into a vein.
Dutch: Uw arts of verpleegkundige zal u of uw kind KANUMA geven via een infusie in een ader.
English: CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT 20 mg/10 ml
Dutch: INHOUD UITGEDRUKT IN GEWICHT, VOLUME OF EENHEID 20 mg/10 ml
English: The management of hypersensitivity reactions may include temporarily interrupting the infusion, lowering the infusion rate, and/or treatment with antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids.
Dutch: De behandeling van overgevoeligheidsreacties kan bestaan uit het tijdelijk onderbreken van de infusie, verlaging van de infusiesnelheid en/of behandeling met antihistaminica, antipyretica en/of corticosteroïden.
English: Sebelipase alfa binds to cell surface receptors via glycans expressed on the protein and is subsequently internalized into lysosomes.
Dutch: Sebelipase alfa bindt aan receptoren op het celoppervlak via glycans, wat tot expressie wordt gebracht op het eiwit en vervolgens wordt geïnternaliseerd tot lysosomen.
English: Efficacy was assessed by comparing the survival experience of KANUMA-treated patients who survived past 12 months of age in LAL-CL03 with a historical cohort of untreated infants presenting with LAL deficiency with similar clinical characteristics.
Dutch: De werkzaamheid werd beoordeeld door de ervaring van overleving te vergelijken van met KANUMA behandelde patiënten die langer dan de leeftijd van 12 maanden overleefden in LAL-CL03 met die van een historische cohort van niet-behandelde zuigelingen die LAL-deficiëntie hadden met soortgelijke klinische kenmerken.
English: Mechanism of action Sebelipase alfa is a recombinant human lysosomal acid lipase (rhLAL).
Dutch: Werkingsmechanisme Sebelipase alfa is een recombinante humane lysosomale zure lipase (rhLAL).
English: KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Dutch: KANUMA heeft geen of een verwaarloosbare invloed op de rijvaardigheid en op het vermogen om machines te bedienen.
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly was associated with additional improvements in weight gain, lymphadenopathy and serum albumin.
Dutch: Een dosisverhoging tot 3 mg/kg eenmaal per week ging gepaard met bijkomende verbeteringen in gewichtstoename, lymfadenopathie en serumalbumine.
English: Fifty-six of 84 patients (67%) who received sebelipase alfa during clinical studies (LAL-CL01/LALCL04, LAL-CL02 and LAL-CL03) were in the paediatric and adolescent age range (1 month up to 18 years).
Dutch: Zesenvijftig van de 84 patiënten (67%) die sebelipase alfa kregen tijdens klinische onderzoeken (LAL-CL01/LAL-CL04, LAL-CL02 en LAL-CL03) waren in het leeftijdsbereik tussen baby en adolescent (1 maand tot 18 jaar).
English: LAL deficiency registry
Dutch: Register van LAL-deficiëntie
English: In a separate open-label study (LAL-CL01/LAL-CL04) in adult patients with LAL deficiency, improvements in serum transaminase and lipid levels were sustained through the 104-week treatment period.
Dutch: In een afzonderlijk open-label onderzoek (LAL-CL01/LAL-CL04) bij volwassen patiënten met LAL-deficiëntie werden verbeteringen in serumtransaminase- en lipidenwaarden gehandhaafd gedurende de 104 weken durende behandelingsperiode.
English: KANUMA contains the active substance sebelipase alfa.
Dutch: KANUMA bevat de werkzame stof sebelipase alfa.
English: • Details on how to monitor for potential ADA formation following initiation of treatment with Kanuma, particularly in patients on Kanuma who experience clinically important hypersensitivity reactions or potential loss of clinical response.
Dutch: • Gegevens over hoe mogelijke vorming van ADA moet worden gemonitord na het instellen van behandeling met Kanuma, met name bij patiënten die Kanuma krijgen en die klinisch belangrijke overgevoeligheidsreacties hebben of bij wie de klinische respons mogelijk verdwijnt.
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly should be considered based on clinical response.
Dutch: Een dosisverhoging tot 3 mg/kg eenmaal per week dient overwogen te worden op basis van de klinische respons.
English: • Warning and precautions on the the risk of hypersensitivity including anaphylaxis or ADA development, with particular reference to symptoms, time to onset and severity.
Dutch: • Waarschuwing en voorzorgsmaatregelen over het risico van overgevoeligheid, waaronder anafylaxie, of ontwikkeling van ADA, met name met betrekking tot symptomen, het moment waarop de eerste tekenen optreden en ernst.
English: LAL deficiency is a genetic disease that leads to liver damage, high blood cholesterol, and other complications due to a build-up of certain types of fats (cholesteryl esters and triglycerides).
Dutch: LAL-deficiëntie is een genetische aandoening die leidt tot leverbeschadiging, hoge cholesterol in het bloed en andere complicaties als gevolg van een opstapeling van bepaalde soorten vetten (cholesterylesters en triglyceriden).
English: LAL-CL03 was a multicentre, open-label, single-arm study of KANUMA in 9 patients with LAL deficiency with growth failure or other evidence of rapidly progressive disease prior to 6 months of age.
Dutch: LAL-CL03 was een multicentrisch, open-label onderzoek met één groep met KANUMA bij 9 patiënten met LAL-deficiëntie met groeifalen of ander bewijs van snel progressieve ziekte vóór de leeftijd van 6 maanden.
English: Clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured solution.
Dutch: Heldere tot enigszins opaalachtige, kleurloze tot enigszins gekleurde oplossing.
English: Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA
Dutch: Gemeld bij ≥ 2 patiënten die KANUMA kregen
English: Laryngeal oedema e, dyspnoea b,c,e
Dutch: Larynxoedeem e, dyspneu b,c,e
English: The educational material is aimed to encourage healthcare professionals to enrol patients in the prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase (LAL) Deficiency to monitor for efficacy and safety of Kanuma (LAL Deficiency Registry), with particular regard to hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies (ADA) development impacting response to drug.
Dutch: Het voorlichtingsmateriaal is bedoeld om beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg aan te moedigen om patiënten te registeren in het prospectieve register voor ziekte en klinische uitkomst van patiënten met lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie om de werkzaamheid en veiligheid te monitoren van Kanuma (register van LAL-deficiëntie), met name met betrekking tot overgevoeligheidsreacties, waaronder anafylaxie, en ontwikkeling van antigeneesmiddelantilichamen (ADA), hetgeen invloed heeft op de respons op het geneesmiddel.
English: In patients who had received KANUMA during the double-blind period, reductions in ALT levels during the first 20 weeks of treatment were maintained and further improvements were seen in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
Dutch: Bij patiënten die KANUMA hadden gekregen tijdens de dubbelblinde periode werden dalingen van de ALT-waarde gehandhaafd tijdens de eerste 20 weken van de behandeling en verdere verbeteringen werden waargenomen in lipidenparameters, waaronder waarden van LDL-cholesterol en HDL-cholesterol.
English: KANUMA treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with LAL deficiency, other metabolic disorders, or chronic liver diseases.
Dutch: Behandeling met KANUMA moet onder toezicht staan van een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met LAL-deficiëntie, andere metabole stoornissen of chronische leveraandoeningen.
English: Very common Tachycardia b
Dutch: Tachycardie b
English: This medicinal product contains 33 mg sodium per vial and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6).
Dutch: Dit geneesmiddel bevat 33 mg natrium per injectieflacon en wordt toegediend in natriumchloride 9 mg/ml (0,9%) oplossing voor infusie (zie rubriek 6.6).
English: If not used immediately, the diluted solution may be stored up to 24 hours at 2°C to 8°C or up to 12 hours below 25°C.
Dutch: Als de verdunde oplossing niet onmiddellijk wordt gebruikt, kan deze worden bewaard tot 24 uur bij 2 °C tot 8 °C of tot 12 uur beneden 25 °C.
English: No accumulation was seen at 1 mg/kg (once weekly or once every other week) or 3 mg/kg once weekly.
Dutch: Er werd geen stapeling waargenomen bij 1 mg/kg (eenmaal per week of eenmaal om de twee weken) of 3 mg/kg eenmaal per week.
English: LAL deficiency is an autosomal recessive lysosomal storage disorder characterised by a genetic defect resulting in a marked decrease or loss in activity of the lysosomal acid lipase (LAL) enzyme.
Dutch: LAL-deficiëntie is een autosomale recessieve lysosomale stapelingsstoornis die wordt gekenmerkt door een genetisch defect, wat leidt tot een duidelijke afname of verlies van werking van het lysosomale zure lipase (LAL)-enzym.
English: See Table 5 for recommended total infusion volumes by weight range.
Dutch: Zie tabel 5 voor de aanbevolen totale infusievolumes volgens gewichtsbereik.
English: Animal studies show no evidence of impaired fertility (see section 5.3).
Dutch: De resultaten van dieronderzoek geven geen bewijs van verminderde vruchtbaarheid (zie rubriek 5.3).
English: At the time of initial ADA positivity, 3 patients were receiving a dose of 1 mg/kg once weekly and 1 patient was receiving a dose of 3 mg/kg once weekly.
Dutch: Op het moment van de eerste positiviteit voor ADA kregen 3 patiënten een dosis van 1 mg/kg eenmaal per week en 1 patiënt kreeg een dosis van 3 mg/kg eenmaal per week.
English: Based on these data, the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dose.
Dutch: Op basis van deze gegevens bleek de farmacokinetiek van sebelipase alfa non-lineair te zijn met een grotere dan dosisproportionele toename aan blootstelling waargenomen tussen de dosis van 1 en 3 mg/kg.
English: Studies to evaluate the mutagenic and carcinogenic potential of sebelipase alfa have not been performed.
Dutch: Er is geen onderzoek uitgevoerd om de mutageniciteit en carcinogeniciteit van sebelipase alfa te evalueren.
English: Based on clinical response, dose escalation to 3 mg/kg once weekly occurred as early as 1 month and up to 20 months after starting treatment at 1 mg/kg.
Dutch: Op basis van de klinische respons werd de dosis verhoogd tot 3 mg/kg eenmaal per week; deze dosisverhoging vond al plaats na 1 maand en tot 20 maanden na het begin van de behandeling bij 1 mg/kg.
English: If treated with KANUMA, you or your child may experience a side effect while you or your child is being given the medicine or during the hours following the infusion (see section 4).
Dutch: Als u of uw kind wordt behandeld met KANUMA, kunt u of kan uw kind een bijwerking hebben terwijl u of uw kind het geneesmiddel toegediend krijgt of in de uren na de infusie (zie rubriek 4).
English: Administration of KANUMA to infants with confirmed multiple-organ failure should be at the discretion of the treating physician.
Dutch: Toediening van KANUMA bij zuigelingen bij wie multiorgaanfalen is bevestigd, dient plaats te vinden volgens het oordeel van de behandeld arts.
English: Sebelipase alfa catalyses the lysosomal hydrolysis of cholesteryl esters and triglycerides to free cholesterol, glycerol and free fatty acids.
Dutch: Sebelipase alfa katalyseert de lysosomale hydrolyse van cholesterylesters en triglyceriden tot vrije cholesterol, glycerol en vrije vetzuren.
English: Evaluated in patients with MEGE-MRI assessments performed (n = 32 for KANUMA; n = 25 for placebo).
Dutch: Geëvalueerd bij patiënten bij wie MEGE-MRI-beoordelingen zijn uitgevoerd (n=32 voor KANUMA; n=25 voor placebo).
English: The pharmacokinetics of sebelipase alfa in children and adults were determined using a population pharmacokinetic analysis of 65 patients with LAL deficiency who received intravenous infusions of KANUMA at 1 mg/kg once every other week in LAL-CL02.
Dutch: De farmacokinetiek van sebelipase alfa bij kinderen en volwassenen werd bepaald aan de hand van een farmacokinetische populatieanalyse van 65 patiënten met LAL-deficiëntie die in LAL-CL02 intraveneuze infusies kregen met KANUMA bij 1 mg/kg eenmaal om de twee weken.
English: No adverse findings were observed in rat and rabbit embryofoetal development studies at doses up to at least 10 times the adult/children recommended dose and in rat fertility and peri- postnatal development studies at doses up to 10 times the adult/children recommended dose.
Dutch: Er werden geen nadelige bevindingen waargenomen in onderzoek naar de embryofoetale ontwikkeling bij ratten en konijnen bij doses tot ten minste 10 maal de aanbevolen dosis bij volwassenen/kinderen en evenmin in onderzoek naar de vruchtbaarheid en peri- en postnatale ontwikkeling bij ratten bij doses tot 10 maal de aanbevolen dosis bij volwassenen/kinderen.
English: Paired liver biopsies at baseline and week 20 were available in a subset of patients (n = 26).
Dutch: Paarsgewijze leverbiopten bij aanvang en in week 20 waren beschikbaar bij een subgroep van patiënten (n=26).
English: All patients were receiving 1 mg/kg once every other week.
Dutch: Alle patiënten kregen 1 mg/kg eenmaal om de twee weken.
English: It is used to treat patients of all ages with lysosomal acid lipase deficiency (LAL deficiency).
Dutch: Het wordt gebruikt om patiënten van alle leeftijden te behandelen met deficiëntie van het lysosomale zure lipase (LAL-deficiëntie).
English: Trisodium citrate dihydrate Citric acid monohydrate Human serum albumin Water for injections
Dutch: Trinatriumcitraatdihydraat Citroenzuurmonohydraat Humaan serumalbumine Water voor injectie
English: See Table 1 for recommended total infusion volumes by weight range.
Dutch: Zie tabel 1 voor de aanbevolen totale infusievolumes volgens gewichtsbereik.
English: Dyslipidemia is common with elevated LDL and triglycerides and low HDL, associated with increase liver fat content and transaminase elevations.
Dutch: Dyslipidemie komt vaak voor met verhoogde LDL en triglyceriden en lage HDL, gepaard gaand met een verhoogd vetgehalte in de lever en verhoogde transaminase.
English: Evaluated in patients with abnormal baseline values (n = 36 for KANUMA; n = 29 for placebo).
Dutch: Geëvalueerd bij patiënten met afwijkende uitgangswaarden (n=36 voor KANUMA; n=29 voor placebo).
English: LAL enzyme activity leads to reductions in liver fat content and transaminases, and enables metabolism of cholesteryl esters and triglycerides in the lysosome, leading to reductions in lowdensity lipoprotein (LDL) cholesterol and non-high-density lipoprotein (HDL) cholesterol, triglycerides, and increases in HDL cholesterol.
Dutch: Vervanging van de werking van het LAL-enzym leidt tot dalingen in het vetgehalte in de lever en transaminasen, en maakt het metabolisme van cholesterylesters en triglyceriden in het lysosoom mogelijk, wat leidt tot dalingen in low-density-lipoproteïne (LDL)-cholesterol en non-high-density-lipoproteïne (HDL)-cholesterol, triglyceriden, en stijgingen van HDL-cholesterol.
English: e. Up to 10 ml of solution should be slowly withdrawn from each vial and diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion.
Dutch: e. Tot 10 ml oplossing moet langzaam worden opgetrokken uit elke injectieflacon en verdund met natriumchloride 9 mg/ml (0,9%) oplossing voor infusie.
English: KANUMA contains sodium
Dutch: KANUMA bevat natrium
English: LAL-CL02 was a multicentre, double-blind, placebo-controlled study in 66 children and adults with LAL deficiency.
Dutch: Kinderen en volwassenen die LAL-deficiëntie hebben LAL-CL02 was een multicentrisch, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek bij 66 kinderen en volwassenen met LAL-deficiëntie.
English: KANUMA has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion using aseptic technique.
Dutch: KANUMA moet worden verdund met natriumchloride 9 mg/ml (0,9%) oplossing voor infusie met een aseptische techniek.
English: PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS Concentrate for solution for infusion 1 vial of 10 ml
Dutch: FARMACEUTISCHE VORM EN INHOUD Concentraat voor oplossing voor infusie 1 injectieflacon van 10 ml 20 mg/10 ml
English: These reported signs and symptoms occurring in two or more patients included abdominal pain, agitation, chills, diarrhoea, eczema, hypertension, irritability, laryngeal oedema, nausea, oedema, pallor, pruritus, pyrexia/body temperature increased, rash, tachycardia, urticaria, and vomiting.
Dutch: Deze gemelde tekenen en symptomen die voorkwamen bij twee of meer patiënten waren abdominale pijn, agitatie, koude rillingen, diarree, eczeem, hypertensie, prikkelbaarheid, larynxoedeem, nausea, oedeem, bleekheid, pruritus, pyrexie/lichaamstemperatuur verhoogd, rash, tachycardie, urticaria en braken.
English: Lysosomal acid lipase (LAL) deficiency
Dutch: Lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie
English: KANUMA is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients of all ages with lysosomal acid lipase (LAL) deficiency.
Dutch: KANUMA is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangende therapie (ERT) bij patiënten van alle leeftijden met lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie.
English: Table 5: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
Dutch: Tabel 5: Aanbevolen infusievolumes (dosis van 1 mg/kg)* Gewichtsbereik (kg)
English: Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of sebelipase alfa.
Dutch: Bijgevolg wordt niet verwacht dat een leverfunctiestoornis invloed heeft op de farmacokinetiek van sebelipase alfa.
English: Each vial of KANUMA is intended for single use only.
Dutch: Elke injectieflacon van KANUMA is uitsluitend bestemd voor eenmalig gebruik.
English: In LAL-CL02, 5 of 35 evaluable children and adults (14%) who were administered KANUMA during the 20-week double-blind period of the study developed ADA.
Dutch: In LAL-CL02 ontwikkelden 5 van de 35 evalueerbare kinderen en volwassenen (14%) ADA; zij kregen KANUMA toegediend tijdens de 20 weken durende dubbelblinde periode van het onderzoek.
English: Urticaria, rashc,e (including rash papular and rash pruritic), prurituse, eczema e
Dutch: (waaronder rash papulair en rash pruritus), pruritus e,
English: Lipid accumulation in the intestinal wall leads to malabsorption and growth failure.
Dutch: Lipidenstapeling in de darmwand leidt tot malabsorptie en groeifalen.
English: No patients developed antibodies that inhibited in vitro enzyme activity and one patient developed antibodies that inhibited cellular uptake of the enzyme in vitro.
Dutch: Er waren geen patiënten die antilichamen ontwikkelden die in vitro de enzymwerking remden en één patiënt ontwikkelde antilichamen die in vitro opname van het enzym in de cellen remden.
English: Table 1: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
Dutch: Tabel 1: Aanbevolen infusievolumes (dosis van 1 mg/kg)* Gewichtsbereik (kg)