FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Le CHMP avait des réserves inspirées par le fait que l'étude principale, qui n'incluait pas plus de 12 patients, ne comparait pas Exondys avec le placebo au-delà de 24 semaines, pendant lesquelles il n'y avait aucune véritable différence entre Exondys et le placebo en termes de distance parcourue à pied en six minutes.
Dutch: Het CHMP had bedenkingen over het feit dat Exondys in het hoofdonderzoek, waarbij maar 12 patiënten betrokken waren, gedurende slechts 24 weken werd vergeleken met placebo.
French: Le 10 novembre 2017 EMA/729957/2017 EMEA/H/C/004149
Dutch: 10 november 2017 EMA/729957/2017 EMEA/H/C/004149
French: Qu'est-ce que Fanaptum?
Dutch: Wat is Fanaptum?
French: La société ayant demandé l'autorisation est Vanda Pharmaceuticals Ltd.
Dutch: De firma die de aanvraag indiende is Vanda Pharmaceuticals Ltd.
French: La société a présenté les résultats de deux études principales d'une durée de 4 et 26 semaines.
Dutch: De firma presenteerde de resultaten van 2 hoofdonderzoeken die respectievelijk 4 en 26 weken duurden.
French: Quelles sont les conséquences de ce retrait pour les patients participant aux essais cliniques?
Dutch: Welke gevolgen heeft de weigering voor patiënten die deelnemen aan klinische proeven?
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour Fanaptum (ilopéridone)
Dutch: Weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van Fanaptum (iloperidon)
French: Fanaptum devait être utilisé dans le traitement de la schizophrénie chez l'adulte.
Dutch: Fanaptum zou worden gebruikt voor de behandeling van schizofrenie bij volwassenen.
French: Elle a mesuré le temps écoulé jusqu'à la réapparition des symptômes des patients (première rechute).
Dutch: In dit onderzoek werd de tijd gemeten totdat de symptomen van de patiënt terugkwamen (eerste recidief).
French: Le 20 juillet 2017, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis négatif et a recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Fanaptum, un médicament destiné au traitement de la schizophrénie.
Dutch: Op 20 juli 2017 bracht het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een negatief advies uit, met een aanbeveling tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Fanaptum, bedoeld voor de behandeling van schizofrenie.
French: Au moment de la recommandation initiale, le CHMP considérait que l'efficacité de Fanaptum démontrée dans les études était modeste.
Dutch: Op het moment van de initiële aanbeveling was het CHMP van mening dat de werkzaamheid van Fanaptum in de onderzoeken bescheiden was.
French: Comment Fanaptum agit-il?
Dutch: Hoe werkt Fanaptum?
French: Après avoir analysé les motifs de cette requête, le CHMP a réexaminé son avis et a confirmé, le 9 novembre 2017, le refus de l'octroi d'autorisation de mise sur le marché.
Dutch: Na de redenen voor dit verzoek te hebben overwogen, onderzocht het CHMP het advies opnieuw en bevestigde het op 9 november 2017 de weigering van de handelsvergunning.
French: Le comité demeurait également préoccupé de l'efficacité modeste de Fanaptum et de son début d'action différé.
Dutch: Het Comité was ook nog steeds bezorgd over de bescheiden werkzaamheid van Fanaptum en de vertraagde werking.
French: Les mesures comprenaient la restriction de son utilisation aux patients dont le traitement par un autre antipsychotique n'avait pas fonctionné ou n'était plus toléré, et l'interdiction de son utilisation pour les patients chez lesquels le médicament n'est pas correctement dégradé ou qui prennent certains médicaments.
Dutch: Voorbeelden van deze maatregelen zijn het beperken van het gebruik tot patiënten bij wie de behandeling met antipsychotische geneesmiddelen niet aansloeg of door wie deze niet werden verdragen, en het verbieden van het gebruik door patiënten die het geneesmiddel niet effectief kunnen afbreken of die bepaalde andere geneesmiddelen gebruiken.
French: L'étude à long terme, réalisée chez 193 patients, a comparé Fanaptum à un placebo.
Dutch: In het langlopende onderzoek onder 193 patiënten werd Fanaptum vergeleken met placebo.
French: La schizophrénie est une maladie mentale qui se manifeste par un certain nombre de symptômes, comme la difficulté à organiser ses pensées et son discours, des hallucinations (le fait d'entendre ou de voir des choses qui n'existent pas), de la méfiance et des illusions (perceptions erronées).
Dutch: Schizofrenie is een geestesziekte met symptomen als verwarde gedachten en spraak, hallucinaties (dingen zien of horen die er niet zijn), achterdocht en wanen (overtuigingen gebaseerd op onjuiste waarneming).
French: La société a informé le CHMP qu'aucune étude clinique sur Fanaptum n'est actuellement en cours au sein de l'UE.
Dutch: De firma heeft het CHMP laten weten dat er momenteel in de EU geen klinische proeven met Fanaptum lopen.
French: La manière dont il agit n'est pas claire, mais il semblerait qu'il se fixe sur certains récepteurs (cibles) des neurotransmetteurs des cellules nerveuses dans le cerveau.
Dutch: Hoe het geneesmiddel werkt is niet duidelijk, maar men denkt dat het zich hecht aan bepaalde receptoren voor neurotransmitters op zenuwcellen in de hersenen.
French: Le CHMP a également noté que le médicament commence à être efficace après deux à trois semaines de traitement, ce qui est problématique lorsqu'il s'agit de traiter des épisodes soudains (aigus) de schizophrénie.
Dutch: Het CHMP merkte ook op dat het geneesmiddel na twee tot drie weken behandeling effect begint te krijgen, wat een punt van zorg is bij de behandeling van plotselinge (acute) episodes van schizofrenie.
French: Par conséquent, le CHMP a estimé que les bénéfices de Fanaptum n'étaient pas supérieurs à ses risques et a maintenu sa recommandation initiale de refuser l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour ce médicament.
Dutch: Derhalve concludeerde het CHMP dat de voordelen van Fanaptum niet groter waren dan de risico's ervan en handhaafde het zijn eerdere aanbeveling om de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel te weigeren.
French: Dans cette étude, le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la modification, après quatre semaines, des symptômes des patients évalués sur une échelle standard pour la schizophrénie.
Dutch: De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid in dit onderzoek was de verandering van de symptomen van de patiënten na vier weken, gemeten op een standaardschaal voor schizofrenie.
French: En conséquence, certains patients peuvent présenter des taux élevés de Fanaptum dans le sang, ce qui augmenterait leur risque d'allongement de l'intervalle QT.
Dutch: Daardoor kunnen sommige patiënten verhoogde concentraties Fanaptum in hun bloed hebben, wat het risico op QT-verlenging verhoogt.
French: L'ilopéridone bloquerait les récepteurs des neurotransmetteurs dopamine et 5-hydroxytryptamine (également appelée sérotonine), qui interviennent dans la schizophrénie.
Dutch: Men denkt dat iloperidon de receptoren voor de neurotransmitters dopamine en 5-hydroxytryptamine (ook wel serotonine genoemd), die een rol spelen bij schizofrenie, blokkeert.
French: En bloquant ces récepteurs, l'ilopéridone aiderait à normaliser l'activité du cerveau et à réduire les symptômes de la maladie.
Dutch: Verwacht wordt dat iloperidon er door deze receptoren te blokkeren voor zorgt dat de activiteit van de hersenen wordt genormaliseerd en dat de symptomen van de ziekte afnemen.
French: Toutefois, le CHMP demeurait préoccupé par le risque d'allongement de l'intervalle QT et a considéré que les mesures proposées ne permettraient pas de répondre de manière appropriée à ce risque en pratique clinique.
Dutch: Het CHMP was echter nog steeds bezorgd over het risico van QT-verlenging en vond dat de voorgestelde maatregelen het risico in de klinische praktijk niet voldoende zouden aanpakken.
French: Enfin, le CHMP a jugé préoccupant le fait que Fanaptum soit dégradé dans l'organisme par des enzymes hépatiques dont l'activité peut être réduite chez certains patients et par la prise de certains autres médicaments.
Dutch: Tot slot was het CHMP bezorgd dat Fanaptum in het lichaam wordt afgebroken door leverenzymen waarvan de activiteit bij bepaalde patiënten en door bepaalde andere geneesmiddelen wordt verminderd.
French: Le principe actif de Fanaptum, l'ilopéridone, est un médicament antipsychotique.
Dutch: De werkzame stof in Fanaptum, iloperidon, is een antipsychotisch geneesmiddel.
French: Fanaptum est un médicament qui contient le principe actif ilopéridone.
Dutch: Fanaptum is een geneesmiddel dat de werkzame stof iloperidon bevat.
French: En termes de sécurité, le CHMP a émis des réserves en ce qui concerne les effets du médicament sur le cœur: Fanaptum entraîne un allongement de l'intervalle QT, une altération de l'activité électrique du cœur susceptible de provoquer un rythme cardiaque anormal engageant le pronostic vital.
Dutch: Wat de veiligheid betreft maakte het CHMP zich zorgen over de effecten van het geneesmiddel op het hart: Fanaptum veroorzaakt QT-verlenging, een verandering in de elektrische activiteit van het hart, wat een levensbedreigende afwijking van het hartritme kan veroorzaken.
French: Au cours du réexamen, le CHMP a de nouveau analysé les données soumises par la société et la proposition de celle-ci de mettre en place de nouvelles mesures de gestion du risque d'allongement de l'intervalle QT.
Dutch: Tijdens de heroverweging bekeek het CHMP opnieuw de gegevens die de firma had ingediend en het voorstel van de firma om verscheidene nieuwe maatregelen in te voeren met als doel het risico van QTverlenging onder controle te houden.
French: Le comité a estimé que ce risque est significatif, et ce malgré les mesures de minimisation des risques proposées par la société.
Dutch: Het CHMP was van oordeel dat dit risico significant was ondanks de door de firma voorgestelde maatregelen om dit risico tot een minimum te beperken.
French: L'étude à court terme, réalisée chez 567 patients, a comparé Fanaptum au ziprasidone, un médicament indiqué dans le traitement de la schizophrénie, ainsi qu'à un placebo (un traitement fictif).
Dutch: In het kortlopende onderzoek onder 567 patiënten werd Fanaptum vergeleken met het geneesmiddel tegen schizofrenie ziprasidon en met placebo (een schijnbehandeling).
French: Dans quel cas Fanaptum devait-il être utilisé?
Dutch: Voor welke behandeling was Fanaptum bedoeld?
French: 19 avril 2012
Dutch: 19 april 2012
French: cellules.
Dutch: cellen.
French: Le critère principal de mesure de l'efficacité était basé sur la proportion de patients qui répondaient au traitement.
Dutch: De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was gebaseerd op het percentage patiënten dat reageerde op de behandeling.
French: Quelle a été la documentation présentée par la société pour justifier sa demande ?
Dutch: Welke documentatie heeft de firma ingediend als ondersteuning van de aanvraag?
French: Quelles étaient les principales sources d'inquiétude du CHMP ayant conduit au refus ?
Dutch: Wat waren de voornaamste bedenkingen van het CHMP die geleid hebben tot de weigering?
French: La DHFR est nécessaire pour la production de nouvel ADN nécessaire pour la division et la multiplication des
Dutch: DHFR is nodig voor de aanmaak van nieuw DNA, dat noodzakelijk is voor de deling en vermeerdering van
French: Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour Folotyn est disponible sur le site Internet de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Dutch: De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Folotyn is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
French: De plus, aucune amélioration nette de l'état des patients n'a été observée, étant donné que l'étude évaluait la réponse des patients au traitement, mais ne permettait pas au comité d'évaluer de manière plus approfondie l'effet sur la survie globale (durée de vie des patients) ou la survie sans progression (durée de vie des patients sans aggravation de leur maladie).
Dutch: Bovendien werd er geen duidelijke verbetering gezien in de toestand van de patiënten omdat het onderzoek keek naar de respons van de patiënt op de behandeling, maar het Comité kon op basis daarvan verder geen oordeel vormen over het effect op de totale overleving (hoe lang de patiënten leefden) of de progressievrije overleving (hoe lang de patiënten leefden zonder verergering van hun ziekte).
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour Folotyn (pralatrexate)
Dutch: Weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van Folotyn (pralatrexaat)
French: Néanmoins, si vous participez actuellement à un essai clinique ou à un programme d'utilisation compassionnelle, et si vous souhaitez des informations complémentaires sur votre traitement, contactez le médecin qui le prescrit.
Dutch: Indien u deelneemt aan een klinische proef of het geneesmiddel met speciale toestemming krijgt en meer informatie wenst over uw behandeling, neemt u dan contact op met uw behandelend arts.
French: Dans cette étude, Folotyn n'a été comparé à aucun autre traitement.
Dutch: In dit onderzoek werd Folotyn niet vergeleken met een andere behandeling.
French: Qu'est-ce que Folotyn ?
Dutch: Wat is Folotyn?
French: Les effets de Folotyn ont d'abord été testés dans le cadre de modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'homme.
Dutch: De werking van Folotyn werd eerst in proefmodellen getest voordat deze bij mensen werd onderzocht.
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour Folotyn (pralatrexate) EMA/CHMP/255106/2012
Dutch: Weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van Folotyn (pralatrexaat) EMA/CHMP/255106/2012
French: Après avoir passé en revue les motifs de cette requête, le CHMP a réexaminé son avis initial et confirmé le refus de l'autorisation de mise sur le marché, le 19 avril 2012.
Dutch: Na de redenen voor dit verzoek te hebben overwogen, onderzocht het CHMP het oorspronkelijke advies opnieuw en bevestigde het op 19 april 2012 de weigering van de handelsvergunning.
French: Issue du réexamen.
Dutch: Uitkomst van het heronderzoek
French: Dans l'organisme, il est escompté qu'il prenne la place de l'acide folique et se lie à une enzyme appelée la dihydrofolate réductase (DHFR).
Dutch: In het lichaam zou het de plaats van foliumzuur innemen en binden aan een enzym met de naam dihydrofolaatreductase (DHFR).
French: La réponse au traitement a varié selon les patients, d'améliorations de la maladie à l'absence de signes de cancer.
Dutch: De respons op de behandeling varieerde van verbetering van de ziekte tot geen enkel vertoon meer van tekenen van kanker.
French: Le réexamen effectué en avril 2012 n'a pas permis au CHMP de surmonter ses inquiétudes.
Dutch: Tijdens het heronderzoek in april 2012 werden de bedenkingen van het CHMP niet weggenomen.
French: Les patients ont reçu Folotyn en association avec une supplémentation en vitamine B12 et en acide folique (pour compenser la carence en ces vitamines pouvant survenir pendant le traitement avec Folotyn).
Dutch: De patiënten kregen Folotyn samen met vitamine B12- en foliumzuursupplementen toegediend (om de tekorten aan deze vitaminen te compenseren die tijdens de behandeling met Folotyn kunnen ontstaan).
French: Il est escompté qu'en se liant à la DHFR, le pralatrexate bloque l'activité de l'enzyme, inhibant ainsi la division des cellules cancéreuses et les tuant à terme.
Dutch: Door aan DHFR te binden, zou pralatrexaat de activiteit van het enzym blokkeren en zo de deling van de kankercellen remmen en ze uiteindelijk laten afsterven.
French: En janvier 2012, les inquiétudes du CHMP portaient sur le fait que l'étude principale avait conçue d'une manière telle qu'elle ne permettait pas au comité d'évaluer le bénéfice du médicament, notamment en raison du fait que Folotyn n'avait été comparé à aucun autre traitement ni placebo (traitement fictif) dans un autre groupe de patients.
Dutch: In januari 2012 maakte het CHMP zich er zorgen over dat het hoofdonderzoek zodanig was opgezet, dat het Comité de voordelen van het geneesmiddel niet kon beoordelen, in het bijzonder omdat Folotyn niet werd vergeleken met een andere behandeling of placebo (een schijnbehandeling) in een andere groep patiënten.
French: Folotyn est un médicament dont la substance active est le pralatrexate.
Dutch: Folotyn is een geneesmiddel dat de werkzame stof pralatrexaat bevat.
French: La société a présenté les résultats d'une étude principale portant sur un total de 115 adultes atteints de lymphome périphérique à cellules T récidivant ou n'ayant pas répondu aux traitements antérieurs.
Dutch: De firma overlegde de resultaten van één hoofdonderzoek met in totaal 115 volwassenen met perifeer T-cellymfoom dat bleef terugkomen of niet reageerde op eerdere behandelingen.
French: Le pralatrexate est un médicament « antimétabolite ».
Dutch: Pralatrexaat is een geneesmiddel van het type ‘antimetaboliet'.
French: Quelles sont les conséquences de ce refus pour les patients participant aux essais cliniques ou bénéficiant de programmes d'utilisation compassionnelle ?
Dutch: Welke gevolgen heeft de weigering voor patiënten die deelnemen aan klinische proeven met Folotyn of dit geneesmiddel met speciale toestemming krijgen toegediend?
French: Il devait être disponible sous forme de solution administrée par perfusion (goutte à goutte dans une veine).
Dutch: Het had in de handel moeten komen in de vorm van een oplossing voor infusie (indruppeling in een ader).
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y aurait aucune conséquence pour les patients participant actuellement à des essais cliniques ou bénéficiant de programmes d'utilisation compassionnelle avec Folotyn.
Dutch: De firma heeft het CHMP laten weten dat er geen gevolgen zijn voor patiënten die momenteel deelnemen aan klinische proeven met Folotyn, noch voor patiënten die het geneesmiddel met speciale toestemming krijgen toegediend.
French: Folotyn a reçu la désignation de « médicament orphelin » (médicament destiné au traitement de maladies rares) le 13 avril 2007 pour le traitement du lymphome périphérique à cellules T.
Dutch: Folotyn werd op 13 april 2007 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten) voor de behandeling van perifeer T-cellymfoom.
French: Dans quel cas Folotyn devait-il être utilisé ?
Dutch: Voor welke behandeling was Folotyn bedoeld?
French: Le 19 janvier 2012, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis négatif recommandant le refus de l'autorisation de mise sur le marché pour le médicament Folotyn, destiné au traitement du lymphome périphérique à cellules T. La société qui a demandé l'autorisation est Allos Therapeutics Limited.
Dutch: Op 19 januari 2012 bracht het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een negatief advies uit, met een aanbeveling tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van het voor de behandeling van perifeer T-cellymfoom bedoelde geneesmiddel Folotyn.
French: Comment Folotyn devait-il agir ?
Dutch: Hoe wordt verwacht dat Folotyn gaat werken?
French: En particulier, le comité a estimé que les données soumises par le demandeur étaient insuffisantes pour établir les bénéfices du Folotyn dans le traitement du lymphome périphérique à cellules T. Le CHMP a donc confirmé son avis négatif initial.
Dutch: Het Comité was met name van oordeel dat de door de aanvrager ingediende gegevens onvoldoende waren om de voordelen van Folotyn bij de behandeling van perifeer T-cellymfoom vast te stellen.
French: Folotyn devait être utilisé chez les adultes dans le traitement du lymphome périphérique à cellules T, qui est un cancer d'un certain type de globules blancs appelés cellules T.
Dutch: Folotyn zou worden gebruikt voor de behandeling van volwassenen met perifeer T-cellymfoom.
French: Le CHMP a émis un avis indiquant que les preuves étaient insuffisantes pour établir les bénéfices du Folotyn dans le traitement du lymphome périphérique à cellules T. Par conséquent, à ce stade, le CHMP a estimé que les bénéfices du Folotyn ne l'emportaient pas sur ses risques et a recommandé le refus de l'autorisation de mise sur le marché.
Dutch: Op dat moment was het CHMP daarom van mening dat de voordelen van Folotyn niet opwogen tegen de risico's ervan en adviseerde het de handelsvergunning te weigeren.
French: La société ayant demandé l'autorisation est Cytonet GmbH & Ci KG.
Dutch: De firma die de aanvraag indiende, is Cytonet GmbH & Ci KG.
French: Le demandeur a sollicité un nouvel examen de l'avis.
Dutch: De aanvrager had een aanvraag ingediend voor een heroverweging van het advies.
French: Le résumé des avis du comité des médicaments orphelins relatif à Heparesc est disponible sur le site web de l'Agence, sous : ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Dutch: De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Heparesc is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
French: Le comité a donc considéré que les bénéfices du traitement n'avaient pas été suffisamment démontrés.
Dutch: Het Comité concludeerde daarom dat de voordelen van de behandeling niet voldoende waren aangetoond.
French: Qu'est-ce que Heparesc?
Dutch: Wat is Heparesc?
French: Les effets de Heparesc ont d'abord été testés sur des modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'Homme.
Dutch: De werking van Heparesc werd eerst in proefmodellen getest voordat deze bij mensen werd onderzocht.
French: Par conséquent, les déchets toxiques s'accumulent dans le sang sous forme d'ammoniaque, ce qui peut conduire à des lésions cérébrales, des convulsions (crises), au coma et au décès.
Dutch: Het gevolg is dat giftige afvalproducten zich in het bloed ophopen in de vorm van ammoniak, wat kan leiden tot hersenschade, epileptische aanvallen (toevallen), coma en overlijden.
French: 23 octobre 2015 EMA/684158/2015 EMEA/H/C/003750
Dutch: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom23 oktober 2015 EMA/684158/2015 EMEA/H/C/003750
French: Le 25 juin 2015, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis négatif et a recommandé le refus de l'octroi d'autorisation de mise sur le marché du médicament Heparesc, destiné au traitement des désordres du cycle de l'urée.
Dutch: Op 25 juni 2015 bracht het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een negatief advies uit, met een aanbeveling tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Heparesc, bedoeld voor de behandeling van ureumcyclusstoornissen.
French: Après avoir passé en revue les motifs de cette requête, le CHMP a réexaminé son avis initial et confirmé la recommandation de refus de l'octroi d'autorisation de mise sur le marché, le 22 octobre 2015.
Dutch: Na de redenen voor dit verzoek te hebben overwogen, onderzocht het CHMP het oorspronkelijke advies opnieuw en bevestigde op 22 oktober 2015 de aanbeveling tot weigering van de handelsvergunning.
French: En outre, le CHMP a exprimé des préoccupations quant à la pertinence clinique des résultats des tests ayant servi à mesurer la capacité à produire de l'urée.
Dutch: Bovendien had het CHMP bedenkingen over de klinische relevantie van de resultaten van de tests waarmee het vermogen tot het produceren van ureum werd gemeten.
French: Les principaux critères d'évaluation de l'efficacité étaient l'évolution des niveaux de production de l'urée marquée au carbone 13 (un test destiné à montrer la capacité à produire de l'urée) après traitement, par rapport à ces niveaux avant traitement, ainsi que le nombre, la durée et la gravité d'éventuels épisodes d'élévation du taux sanguin d'ammoniaque au cours des études.
Dutch: De belangrijkste graadmeters voor de werkzaamheid waren de verandering in de hoeveelheid geproduceerd 13C-ureum (een test bedoeld om het vermogen tot het produceren van ureum te laten zien) na de behandeling in vergelijking met daarvoor, en het aantal, de duur en de mate van ernst van episodes met een hoog ammoniakgehalte in het bloed tijdens de onderzoeken.