FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Study C08-002A/B was a prospective, controlled, open-label study which accrued patients in the early phase of aHUS with evidence of clinical thrombotic microangiopathy manifestations with platelet count ≤
Italian: Lo studio C08-002A/B era uno studio prospettico, controllato, in aperto che ha reclutato i pazienti con SEUa allo stadio iniziale, con evidenza di manifestazioni cliniche di microangiopatia trombotica, con conta piastrinica ≤ 150 x 109/l nonostante SP/IP e valori di LDH e creatinina sierica oltre il normale limite superiore.
English: Nine of the 11 patients who required dialysis at baseline no longer required dialysis after Study Day 15 of eculizumab treatment.
Italian: Al 15°giorno dall'inizio del trattamento con eculizumab, nove pazienti su 11 che necessitavano di dialisi al basale non ne avevano più bisogno.
English: TMA Event-Free Status, n (%)
Italian: Stato libero da evento di MT, n (%)
English: - Neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) in patients who are anti-aquaporin-4 (AQP4)
Italian: - Disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) in pazienti positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4) con decorso recidivante della malattia (vedere paragrafo 5.1).
English: No clear treatment-related effects or adverse effects were observed in reproductive toxicology studies in mice with a surrogate terminal complement inhibitory antibody, which was utilized to assess the reproductive safety of C5 blockade.
Italian: Negli studi di tossicologia riproduttiva sui topi con un anticorpo surrogato inibitore della porzione terminale della cascata del complemento, utilizzato per valutare la sicurezza del blocco di C5 sulla riproduzione, non sono stati osservati chiari effetti correlati al trattamento o effetti avversi.
English: Paraesthesia, Tremor Syncope
Italian: Parestesia, tremore
English: In all studies, the dose of Soliris in adult and adolescent aHUS patients was 900 mg every 7 ± 2 days for 4 weeks, followed by 1,200 mg 7 ± 2 days later, then 1,200 mg every 14 ± 2 days for the study duration.
Italian: In tutti gli studi la dose di Soliris nei pazienti adulti e adolescenti affetti da SEUa era di 900 mg ogni 7 ± 2 giorni per 4 settimane, seguiti da 1200 mg 7 ± 2 giorni dopo e poi 1200 mg ogni 14 ± 2 giorni per tutta la durata dello studio.
English: Soliris is used to treat adults and children patients with a certain type of disease affecting the blood system called Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria (PNH).
Italian: Soliris è utilizzato per trattare i pazienti adulti e pediatrici affetti da una malattia che colpisce il sangue, chiamata emoglobinuria parossistica notturna (EPN).
English: Excipients with known effect: Sodium (5 mmol per vial) For the full list of excipients, see section 6.1.
Italian: Eccipienti con effetti noti: sodio (5 mmol per flaconcino).
English: Thrombotic microangiopathy (TMA) complications have been observed as early as 4 weeks and up to 127 weeks following discontinuation of Soliris treatment in some patients.
Italian: A seguito della sospensione del trattamento con Soliris, in alcuni pazienti, sono state osservate complicanze di microangiopatia trombotica già dalla settimana 4 e fino alla settimana 127.
English: In PNH, chronic administration of Soliris resulted in a rapid and sustained reduction in complementmediated haemolytic activity.
Italian: Nei pazienti affetti da EPN, la somministrazione cronica di Soliris ha provocato una riduzione rapida e mantenuta nel tempo dell'attività emolitica mediata dal complemento.
English: NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT Soliris 300 mg concentrate for solution for infusion
Italian: DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE Soliris 300 mg concentrato per soluzione per infusione.
English: C08-002A/B C08-003A/B
Italian: C08-002A/B
English: In study C04-001 (TRIUMPH) PNH patients with at least 4 transfusions in the prior 12 months, flow cytometric confirmation of at least 10% PNH cells and platelet counts of at least 100,000/microliter were randomized to either Soliris (n = 43) or placebo (n = 44).
Italian: Nello studio C04-001 (TRIUMPH) sono stati randomizzati a Soliris (n = 43) o placebo (n = 44) pazienti con EPN che avessero ricevuto almeno 4 trasfusioni nei 12 mesi precedenti, con la conferma per citometria a flusso di almeno il 10% di cellule EPN e con una conta piastrinica di almeno 100.000/microlitro.
English: Number of patients with prior MG crisis since diagnosis, n (%)
Italian: Numero di pazienti con precedenti esacerbazioni dopo la diagnosi, n (%) Numero di pazienti con precedente crisi di MG dopo la diagnosi, n (%) Eventuale precedente supporto ventilatorio dopo la diagnosi, n (%) Eventuale precedente intubazione dopo la diagnosi (MGFA classe V), n (%)
English: Ecu/ Ecu Placebo / Ecu
Italian: Rapporto tra tassi (eculizumab/placebo)
English: A total of 15 paediatric patients (aged 2 months to 12 years) received Soliris in aHUS Study C09-001r.
Italian: Un totale di 22 pazienti pediatrici ed adolescenti (di età compresa tra 5 mesi e 17 anni) ha ricevuto Soliris nello studio C10-003 per la SEUa.
English: • Risk of severe thrombotic microangiopathic complications (in aHUS) following discontinuation/postponement of eculizumab administrations, their signs and symptoms and the recommendation to consult the prescriber before discontinuing/postponing eculizumab administrations.
Italian: • Il rischio di gravi complicanze da microangiopatia trombotica (in SEUa) a seguito di sospensione/posticipo delle somministrazioni di eculizumab, i relativi segni e sintomi e la raccomandazione di consultare il medico prima di interrompere/posticipare le somministrazioni di eculizumab.
English: Sum
Italian: Somma
English: • Risk of serious haemolysis (in PNH) following discontinuation/postponement of eculizumab administrations, their signs and symptoms and the recommendation to consult the prescriber before discontinuing/postponing eculizumab administrations.
Italian: • Il rischio di emolisi grave (in EPN) in seguito alla sospensione/posticipo delle somministrazioni di eculizumab, i relativi segni e sintomi e la raccomandazione di consultare il medico prima di interrompere/posticipare le somministrazioni di eculizumab.
English: Time from aHUS diagnosis until first study dose (months) median (min, max )
Italian: Tempo dalla diagnosi di SEUa fino alla prima dose dello studio (mesi), mediana (min; max)
English: In aHUS patients, uncontrolled terminal complement activation and the resulting complement-mediated thrombotic microangiopathy are blocked with Soliris treatment.
Italian: Nei pazienti affetti da SEUa, il trattamento con Soliris blocca l'attivazione incontrollata della porzione terminale della cascata del complemento e la conseguente microangiopatia trombotica mediata dal complemento.
English: Change from baseline at 12 weeks in Plasma Free Haemoglobin (mg/dL) Change from baseline Type III RBC clone size (Percent of aberrant cells) Change from baseline at 12 weeks of PedsQLTM4.0 Generic Core scale (patients) 10.5 (6.66)
Italian: Variazione dal basale a 12 settimane di emoglobina plasmatica libera (mg/dL) Variazione dal basale delle dimensioni del clone RBC tipo III (Percentuale di cellule aberranti)
English: Discontinuation of the therapy should be considered in a patient who shows no evidence of therapeutic benefit by 12 weeks.
Italian: Se un paziente non evidenzia un beneficio terapeutico dopo 12 settimane, si deve considerare la possibilità di interrompere la terapia.
English: Primary endpoints included platelet count change from baseline in study C08-002A/B and thrombotic microangiopathy (TMA) event-free status in study C08-003A/B.
Italian: C08-002A/B e uno stato libero da evento di microangiopatia trombotica (MT) nello studio C08-003A/B.
English: N=10 (%)
Italian: < di 2 mesi N=10 (%)
English: Gender - Female (%) History of Aplastic Anaemia or MDS (%) Concomitant Anticoagulants (%) Concomitant Steroids/Immunosuppressant Treatments (%)
Italian: Assunzione contemporanea di steroidi/immunosoppressori (%)
English: In PNH patients, uncontrolled terminal complement activation and the resulting complement-mediated intravascular haemolysis are blocked with Soliris treatment.
Italian: Nei pazienti affetti da EPN il trattamento con Soliris blocca l'attivazione incontrollata della porzione terminale della cascata del complemento e la conseguente emolisi intravascolare mediata dal complemento.
English: Patients with platelet count normalization, n (%) Complete TMA response, n (%)
Italian: Pazienti con normalizzazione della conta piastrinica, n (%) Risposta completa alla MT, n (%) Frequenza giornaliera di interventi per MT, mediana (range)
English: Table 18 summarizes the efficacy results for aHUS C10-003.
Italian: La Tabella 18 riassume i risultati di efficacia per lo studio C10-003 per la SEUa.
English: If you use this medicine to treat PNH
Italian: Se usa questo medicinale per il trattamento della EPN: Per adulti:
English: Patients in aHUS Study C08-002 A/B received Soliris for a minimum of 26 weeks.
Italian: I pazienti nello studio C08-002 A/B per la SEUa hanno ricevuto Soliris per un minimo di 26 settimane.
English: For 1,200 mg doses, use 120 ml of Soliris and add
Italian: Per le dosi da 1200 mg utilizzare 120 mL di Soliris e aggiungere 120 mL di diluente.
English: Genitourinary tract gonococcal infection, Haemophilus influenzae infection,
Italian: Infezione da Aspergillusc, artrite battericac, infezione gonococcica dell'apparato genitourinario, infezione da Haemophilus influenzae, impetigine, gengivite
English: TMA Event-free Status, n (%) 95% CI
Italian: Stato libero da evento di MT, n (%) 95% IC
English: For 300 mg doses, use 30 ml of Soliris (10 mg/ml)
Italian: Per le dosi da 300 mg utilizzare 30 mL di Soliris (10 mg/mL) e aggiungere 30 mL di diluente.
English: Eculizumab, the active ingredient in Soliris, is a terminal complement inhibitor that specifically binds to the complement protein C5 with high affinity, thereby inhibiting its cleavage to C5a and C5b and preventing the generation of the terminal complement complex C5b-9.
Italian: Eculizumab, il principio attivo di Soliris, è un inibitore della porzione terminale della cascata del complemento, che si lega specificatamente e con elevata affinità alla proteina C5.
English: n (%)
Italian: Sesso femminile (%)
English: Change From Baseline MG-ADL Total Score
Italian: Punteggio MG-ADL al basale
English: and C08-003A/B.
Italian: C08-003A/B
English: Supplemental Soliris Dose
Italian: Altri medicinali e Soliris
English: • spontaneous penile erection
Italian: Erezione spontanea del pene Disturbo mestruale
English: ≥15 mL/min/1.73 m2, n (%)
Italian: eGFR migliorata ≥ 15 mL/min/1,73•m 2, n (%)
English: Table 8: Efficacy Outcomes in Prospective aHUS Study C10-004
Italian: Tabella 8: Risultati di efficacia per lo studio prospettico C10-004 per la SEUa Parametri di efficacia
English: indicative of high disease activity, regardless of transfusion history (see section 5.1).
Italian: Le prove del beneficio clinico sono dimostrate in pazienti con emolisi e uno o più sintomi clinici indicativi di un'elevata attività della malattia, indipendentemente dalla storia precedente di trasfusioni (vedere paragrafo 5.1).
English: Patients in aHUS study C08-003A/B received Soliris for a minimum of 26 weeks.
Italian: I pazienti nello studio C08-003A/B per la SEUa hanno ricevuto Soliris per un minimo di 26 settimane.
English: Baseline LDH (U/L) median (min, max )
Italian: (min; max) LDH al basale (U/L), mediana (min; max)
English: Any prior ventilator support since diagnosis,
Italian: Mediana ≥ 3 precedenti terapie immunosoppressive* dopo la diagnosi, n
English: Open Label Eculizumab
Italian: Prima di eculizumab
English: weeks, median (range)
Italian: Frequenza di intervento giornaliero per MT, mediana (range)
English: Patients received meningococcal vaccination prior to receipt of Soliris.
Italian: Prima di essere sottoposti alla terapia con Soliris i pazienti sono stati vaccinati contro l'infezione meningococcica.
English: Time from first diagnosis until screening in months, median (min, max) Time from current clinical TMA manifestation until screening in months, median (min, max)
Italian: Tempo dalla prima diagnosi fino allo screening in mesi, mediana (min, max) Tempo dall'ultima manifestazione clinica di MT fino allo screening in mesi, mediana (min, max) Numero di sessioni SP/IP per ultima manifestazione clinica di MT, mediana (min, max) Numero di sessioni SP/IP nei 7 giorni precedenti la prima dose di eculizumab, mediana (min, max)
English: A reduction in terminal complement activity and an increase in platelet count relative to baseline were observed after commencement of Soliris.
Italian: Una riduzione dell'attività della porzione terminale della cascata del complemento e un aumento della conta piastrinica rispetto al basale sono stati osservati in tutti i pazienti dopo aver iniziato Soliris.
English: - If you are allergic to eculizumab, proteins derived from mouse products, other monoclonal antibodies, or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Italian: - se è allergico a eculizumab, alle proteine derivate da prodotti del topo, ad altri anticorpi monoclonali o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6); - se non è stato vaccinato contro l'infezione meningococcica (o se non assume antibiotici per ridurre il rischio di infezione per due settimane dopo essere stato vaccinato; - se è affetto da infezione meningococcica.
English: Patients in aHUS Study C10-004 received Soliris for a minimum of 26 weeks.
Italian: I pazienti nello studio C10-004 per la SEUa hanno ricevuto Soliris per un minimo di 26 settimane.
English: ≥600 mg
Italian: 600 mg alla settimana x 2
English: Complete TMA response, n (%) Median duration of complete TMA response, weeks (range) 1
Italian: Normalizzazione ematologica completa, n (%) Durata mediana della normalizzazione ematologica completa, settimane (range)1 Risposta completa alla MT, n (%) Durata mediana della risposta completa alla MT, settimane (range) 1
English: (n=63) (SEM)
Italian: Placebo (n = 63) (SEM)
English: Renal function, as measured by median eGFR, increased during Soliris therapy.
Italian: La funzionalità renale, misurata mediante la velocità di filtrazione glomerulare stimata, è aumentata durante la terapia con Soliris.
English: Renal function, as measured by eGFR, was improved and maintained during Soliris therapy.
Italian: La funzionalità renale, misurata mediante la velocità di filtrazione glomerulare stimata, è migliorata e si è mantenuta nel tempo durante la terapia con Soliris.
English: Vision blurred
Italian: Visione offuscata
English: for Soliris and 68.3 for placebo, based on 125 study patients (p=0.0698).
Italian: L'analisi primaria dell'MG-ADL era un'ANCOVA worst-rank con un rango medio di 56,6 per Soliris e 68,3 per il placebo, sulla base di 125 pazienti in studio (p = 0,0698).
English: For children and adolescents with PNH and aHUS aged less than 18 years:
Italian: Per bambini ed adolescenti affetti da EPN e SEUa di età inferiore ai 18 anni: Peso corporeo Fase iniziale
English: Change From Baseline QMG Total Score
Italian: Punteggio QMG al basale
English: Patients either received meningococcal vaccination at least 2 weeks prior to initiating treatment with Soliris or received prophylactic treatment with appropriate antibiotics until 2 weeks after vaccination.
Italian: I pazienti sono stati sottoposti a vaccinazione antimeningococcica almeno 2 settimane prima di iniziare il trattamento con Soliris o hanno ricevuto un trattamento profilattico con antibiotici appropriati fino a 2 settimane dopo la vaccinazione.
English: • Maintenance phase: 1,200 mg of Soliris administered via a 25 - 45 minute intravenous infusion for the fifth week, followed by 1,200 mg of Soliris administered via a 25 - 45 minute intravenous infusion every 14 ± 2 days (see section 5.1).
Italian: 25-45 minuti nella quinta settimana, seguita da 1200 mg di Soliris somministrati con un'infusione endovenosa di 25-45 minuti ogni 14 giorni ± 2 giorni (vedere paragrafo 5.1).
English: Interrupting or ending treatment with Soliris may cause your aHUS symptoms to come back.
Italian: Se interrompe il trattamento con Soliris per SEUa L'interruzione o la sospensione della terapia con Soliris può causare la ricomparsa dei sintomi della SEUa.
English: Table 12: Patient Disease history and Baseline Characteristics in Study ECU-NMO-301 Variable
Italian: Tabella 12: Anamnesi patologica e caratteristiche al basale dei pazienti nello studio ECU-NMO
English: Patients received meningococcal vaccination prior to initiating treatment with Soliris or received prophylactic treatment with appropriate antibiotics until 2 weeks after vaccination.
Italian: I pazienti sono stati sottoposti a vaccinazione antimeningococcica prima di iniziare il trattamento con Soliris, o hanno ricevuto un trattamento profilattico con antibiotici appropriati fino a 2 settimane dopo la vaccinazione.
English: Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder
Italian: Disturbi dello spettro della neuromielite ottica
English: Patients who initiate Soliris treatment less than 2 weeks after receiving a meningococcal vaccine must receive treatment with appropriate prophylactic antibiotics until 2 weeks after vaccination.
Italian: I pazienti che iniziano il trattamento con Soliris prima che siano trascorse 2 settimane dalla somministrazione del vaccino contro il meningococco devono essere sottoposti ad una profilassi antibiotica appropriata fino a 2 settimane dopo la vaccinazione.
English: PNH Study M07-005, the safety profile appeared similar to that observed in adult PNH patients.
Italian: Nei pazienti bambini e adolescenti affetti da EPN (di età compresa fra 11 e 18 anni non compiuti) inclusi nello studio pediatrico EPN M07-005, il profilo di sicurezza è apparso simile a quello osservato nei pazienti adulti affetti da EPN.
English: In paediatric patients with longer duration of current severe clinical TMA manifestation prior to eculizumab, there was TMA control with eculizumab treatment.
Italian: Nei pazienti pediatrici con una più lunga durata dell'ultima manifestazione clinica grave di MT prima dell'inizio della terapia, il trattamento con eculizumab ha determinato un controllo della MT. Comunque la funzionalità renale non è cambiata a causa di un danno renale pregresso irreversibile (Tabella 16).
English: N=5 (%)
Italian: > di 2 mesi N=5 (%)
English: shortness of breath (dyspnoea), anaemia (haemoglobin <100 g/L), major adverse vascular event (including thrombosis), dysphagia, or erectile dysfunction.
Italian: Questi pazienti avevano un'alta attività della malattia, definita da elevata emolisi (LDH ≥ 1,5 x ULN) e la presenza di uno o più sintomi clinici correlati: fatica, emoglobinuria, dolore addominale, respiro corto (dispnea), anemia (emoglobina < 100 g/L), un evento avverso vascolare importante (inclusa la trombosi), disfagia o disfunzione erettile.
English: eGFR improvement ≥15 mL/min/ 1.73•m2, n (%) Change in eGFR ( ≥15 mL/min/1.73•m2) at 26
Italian: Miglioramento della eGFR ≥15 mL/min/1,73 m2: n (%) (95% IC)
English: 20g/L, n (%) (95% CI)
Italian: Variazione di emoglobina > 20 g/L, n (%) (95% IC)
English: − The other ingredients are: - sodium phosphate monobasic
Italian: Gli altri componenti sono: - sodio fosfato monobasico - sodio fosfato dibasico - sodio cloruro - polisorbato 80 (di origine vegetale).
English: Patients in aHUS C10-003 received Soliris for a minimum of 26 weeks.
Italian: I pazienti nello studio C10-003 per la SEUa hanno ricevuto Soliris per un minimo di 26 settimane.
English: Interrupting or stopping treatment with Soliris may cause your gMG symptoms to come back.
Italian: Se interrompe il trattamento con Soliris per la MGg refrattaria La sospensione o l'interruzione del trattamento con Soliris può causare una ricomparsa dei sintomi della MGg.
English: Soliris has not been evaluated in paediatric patients with NMOSD.
Italian: Disturbo dello spettro della neuromielite ottica Soliris non è stato valutato in pazienti pediatrici con NMOSD.
English: Table 17: Baseline Characteristics of Paediatric and Adolescents Patients Enrolled in aHUS Study
Italian: Tabella 17: Caratteristiche al basale dei pazienti pediatrici e adolescenti arruolati nello studio C10-003 per la SEUa
English: Chest discomfort, Asthenia, Chest pain, Infusion site pain, Chills
Italian: Fastidio al torace, astenia, dolore toracico, dolore in sede di infusione, brividi
English: CKD improvement by ≥1 stage, n (%)
Italian: Miglioramento di ≥ 1 stadio dell'insufficienza renale cronica n (%) (95% IC)
English: Interrupting or ending treatment with Soliris may cause your PNH symptoms to come back more severely soon.
Italian: Se interrompe il trattamento con Soliris per EPN L'interruzione o la sospensione della terapia può causare in breve tempo la ricomparsa dei sintomi di EPN in forma più grave.
English: - If you have not been vaccinated against meningococcal infection unless you take antibiotics to reduce the risk of infection until 2 weeks after you have been vaccinated .
Italian: - non attualmente vaccinati contro Neisseria meningitidis a meno che non siano sottoposti ad una profilassi antibiotica appropriata per 2 settimane dopo la vaccinazione.
English: In aHUS Study C08-003A/B, the median duration of Soliris therapy was approximately 114 weeks
Italian: Nello studio C08-003A/B per la SEUa, la durata mediana della terapia con Soliris è stata di circa 114 settimane (range: da 26 a 129 settimane).
English: • infection by fungi (Aspergillus infection), infection of the joint (arthritis bacterial), Haemophilus influenzae infection, gum infection, impetigo, bacterial sexual transmitted disease (gonorrhea)
Italian: • infezione fungina (infezione da Aspergillus), infezione alle articolazioni (artrite batterica),
English: 1 month to <12 years
Italian: 1 mese a < 12 anni (N = 18) A 26 settimane
English: Baseline platelet count (x 109/L), median ( min, max)
Italian: Conta piastrinica al basale (× 109/L), media (DS) LDH (U/L) al basale, media (DS)
English: At the last evaluation, 19 of 22 patients (86%) achieved eGFR
Italian: All'ultima valutazione, 19 pazienti su 22 (86%) hanno raggiunto un miglioramento dell'eGFR ≥ 15 mL/min/1,73 m2 rispetto al basale.
English: The proportion of clinical responders at Week 26 with no rescue therapy was 45.2%
Italian: La percentuale di responder clinici alla Settimana 26 senza terapia di salvataggio è stata del 45,2% con Soliris rispetto al 19% con il placebo (p = 0,0018).
English: • vision blurred
Italian: • visione offuscata,
English: since diagnosis, n (%)
Italian: Pazienti senza mutazione identificata, n (%)
English: (N = 96)
Italian: Eculizumab (n = 96)
English: C08-003, C09-001r and C10-003, the safety profile appeared similar to that observed in adult aHUS patients.
Italian: Nei pazienti pediatrici affetti da SEUa (di età compresa fra 2 mesi e 18 anni non compiuti) inclusi negli studi per la SEUa C08-002, C08-003, C09-001r e C10-003, il profilo di sicurezza sembrava simile a quello osservato in pazienti adulti affetti da SEUa.
English: SUBSTANCE AND MANUFACTURER(S) RESPONSIBLE FOR
Italian: PRODUTTORE(I) DEL PRINCIPIO ATTIVO BIOLOGICO E PRODUTTORE(I) RESPONSABILE(I) DEL RILASCIO DEI LOTTI
English: Number of patients with prior exacerbations since diagnosis, n (%)
Italian: Numero totale di pazienti che hanno riferito un peggioramento clinico n (%)
English: Placebo
Italian: Sincope
English: Patients received meningococcal vaccination prior to receipt of Soliris or received prophylactic treatment with appropriate antibiotics until 2 weeks after vaccination.
Italian: I pazienti sono stati vaccinati contro il meningococco prima di assumere Soliris o sono stati sottoposti ad una profilassi antibiotica appropriata per 2 settimane dopo la vaccinazione.
English: Pre-treatment LDH levels (median, U/L) Free Haemoglobin at baseline (median, mg/dL)
Italian: Emoglobina libera al basale (mediana, mg/dL)
English: What is Soliris used for
Italian: A cosa serve Soliris
English: Headache Dizziness, Dysgeusia
Italian: Cefalea Capogiri, disgeusia