FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: La ditta ha quindi confrontato i risultati con i dati anamnestici di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne registrati nel database del CINRG (Cooperative International Neuromuscular Research Group).
Swedish: Företaget jämförde sedan resultaten med historiska data från patienter med Duchennes muskeldystrofi som registrerats i databasen till CINRG (Cooperative International Neuromuscular Research Group).
Italian: Questo perché i pazienti incapaci di camminare sono in una fase più avanzata della malattia e presentano una massa muscolare ridotta e pertanto i benefici del trattamento possono essere differenti.
Swedish: Detta beror på att patienter som inte kan gå befinner sig i ett mer framskridet stadium av sjukdomen och har en nedsatt muskelmassa, varför nyttan med behandlingen kan vara en annan.
Italian: Sebbene l'obiettivo principale dello studio fosse valutare la sicurezza a lungo termine di Translarna, lo studio ha anche esaminato l'efficacia del trattamento in pazienti incapaci di camminare, misurando i cambiamenti nella funzionalità polmonare.
Swedish: Även om studiens främsta målsättning var att bedöma Translarnas långsiktiga säkerhet, undersökte den även behandlingens effekt hos patienter som inte kan gå, genom att mäta förändringar i lungfunktion.
Italian: Pertanto, l'Agenzia riteneva che non fosse possibile stabilire il rapporto rischi/benefici di Translarna nei pazienti incapaci di camminare e ha raccomandato il rifiuto di modifica dell'autorizzazione all'immissione in commercio.
Swedish: Därför ansåg myndigheten att Translarnas nytta-riskförhållande hos patienter som inte kan gå inte kunde fastställas och rekommenderade avslag på ansökan om ändring av godkännandet för försäljning.
Italian: Il fatto che la risposta dell'organismo al medicinale Translarna sia simile nei pazienti in grado di camminare e in quelli che non lo sono, non è stato sufficiente per confermare l'efficacia di Translarna in tali pazienti.
Swedish: Det faktum att Translarna hanteras av kroppen på samma sätt hos patienter som kan gå som hos dem som inte kan gå var inte tillräckligt för att bekräfta Translarnas effekt hos dessa patienter.
Italian: I dati aggiuntivi dello studio non sono inoltre riusciti a confermare il beneficio di Translarna nei pazienti che non erano più in grado di camminare in quanto sussistevano problemi nella modalità con cui i dati del database CINRG, utilizzato per confrontare indirettamente gli effetti di Translarna, venivano selezionati e analizzati.
Swedish: De kompletterande uppgifterna från studien kunde heller inte bekräfta nyttan med Translarna hos patienter som inte längre kan gå, på grund av problem med valet och analysen av data från CINRGdatabasen, vilken användes för att indirekt jämföra Translarnas effekter.
Italian: La distrofia muscolare di Duchenne può essere causata da una serie di anomalie genetiche.
Swedish: Duchennes muskeldystrofi kan orsakas av många olika genetiska avvikelser.
Italian: La ditta ha informato l'Agenzia che non vi sono conseguenze per i pazienti inseriti in studi clinici che stanno ricevendo Translarna.
Swedish: Företaget informerade myndigheten om att detta inte får några följder för patienter som får Translarna i kliniska prövningar.
Italian: La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa gradualmente debolezza e perdita della funzione muscolare.
Swedish: Duchennes muskeldystrofi är en genetisk sjukdom som leder till en gradvis ökande svaghet och förlorad muskelfunktion.
Italian: Poiché questa proteina contribuisce a proteggerli dai danni durante la contrazione e il rilassamento, nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne i muscoli subiscono lesioni e alla fine perdono le proprie funzioni.
Swedish: Eftersom detta protein hjälper till att skydda musklerna mot skador när de dras samman och slappnar av, skadas musklerna hos patienter som har Duchennes muskeldystrofi och slutar så småningom att fungera.
Italian: Translarna agisce in questi pazienti consentendo all'apparato delle cellule che produce le proteine di ovviare al difetto in modo che le cellule riescano a produrre una proteina distrofina funzionale.
Swedish: Translarna verkar hos dessa patienter genom att låta den proteinskapande apparaten i cellerna gå förbi defekten, så att cellerna kan producera ett fungerande dystrofinprotein.
Italian: La ditta ha fornito dati per dimostrare che la risposta dell'organismo al medicinale è simile nei pazienti che sono in grado di camminare e in quelli che non lo sono.
Swedish: Företaget lämnade in data för att visa att kroppen hanterar läkemedlet på samma sätt hos patienter som kan gå som hos dem som inte kan gå.
Italian: Inoltre, la ditta ha presentato i risultati di uno studio condotto su 94 pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso, 44 dei quali non erano più in grado di camminare.
Swedish: Dessutom lade företaget fram resultaten från en studie på 94 patienter med nonsensmutationen av Duchennes muskeldystrofi, varav 44 inte längre kunde gå.
Italian: Translarna è usato nel gruppo ristretto di pazienti la cui malattia è dovuta a un difetto genetico specifico (detto "mutazione nonsenso") nel gene della distrofina.
Swedish: Translarna används i den lilla gruppen av patienter vars sjukdom är en följd av en specifik genetisk defekt (en s.k. nonsensmutation) i dystrofingenen.
Italian: I pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne presentano un deficit della normale distrofina, una proteina che si trova nei muscoli.
Swedish: Patienter med Duchennes muskeldystrofi saknar normalt dystrofin, ett protein som finns i musklerna.
Italian: Translarna è usato nei pazienti la cui malattia è dovuta alla presenza di taluni difetti (detti mutazioni nonsenso) nel gene della distrofina che ne arrestano prematuramente la produzione, dando origine a una forma più corta della proteina distrofina, che non è in grado di funzionare adeguatamente.
Swedish: Translarna ges till patienter vars sjukdom är en följd av vissa defekter (s.k. nonsensmutationer) i dystrofingenen som i förtid avbryter produktionen av dystrofin, vilket leder till ett förkortat dystrofinprotein som inte fungerar som det ska.
Italian: Translarna è un medicinale usato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nei pazienti di età pari o superiore ai due anni che sono in grado di camminare.
Swedish: Translarna är ett läkemedel som används för att behandla patienter i åldern 2 år eller äldre med Duchennes muskeldystrofi som kan gå.
Italian: Che cosa succede quando Translarna è usato per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che sono in grado di camminare?
Swedish: Vad händer med Translarna vid behandlingen av patienter med Duchennes muskeldystrofi som kan gå?
Italian: La modifica riguardava un'estensione dell'indicazione al fine di aggiungere il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che non sono più in grado di camminare.
Swedish: Ändringen avsåg en utökning av indikationen till att även omfatta behandling av patienter med Duchennes muskeldystrofi som inte längre kan gå.
Italian: La ditta aveva richiesto un'estensione dell'indicazione al fine di aggiungere il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che non sono più in grado di camminare.
Swedish: Företaget ansökte om en utökning av indikationen till att även omfatta behandling av patienter med Duchennes muskeldystrofi som inte längre kan gå.
Italian: Esito del riesame
Swedish: Resultat av omprövning
Italian: Per che cosa avrebbero dovuto essere usati i medicinali?
Swedish: Vad skulle läkemedlen användas för?
Italian: La società che ha richiesto la modifica dell'autorizzazione è la Eli Lilly.
Swedish: Företaget som ansökte om ändringen av godkännandet är Eli Lilly.
Italian: La versione integrale della relazione pubblica di valutazione europea per Ariclaim, Cymbalta e Xeristar è disponibile sul sito web dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Swedish: Det offentliga europeiska utredningsprotokollet för Ariclaim, Cymbalta och Xeristar finns i sin helhet på EMA:s webbplats: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Italian: Quali sono i principali motivi che hanno portato il CHMP a raccomandare il rifiuto della modifica alle autorizzazioni all'immissione in commercio?
Swedish: Vad var det som främst fick CHMP att rekommendera avslag av ansökan om ändring av godkännanden för försäljning?
Italian: Poiché i neurotrasmettitori sono implicati nella riduzione della sensazione di dolore, il fatto di bloccarne il riassorbimento nelle cellule nervose può alleviare i sintomi del dolore.
Swedish: Eftersom dessa signalsubstanser är involverade i minskningen av smärtupplevelsen kan blockering av deras återupptag in i nervcellerna göra att smärtsymtomen lindras.
Italian: Che cosa sono Ariclaim, Cymbalta e Xeristar?
Swedish: Vad är Ariclaim, Cymbalta och Xeristar?
Italian: Sono disponibili sotto forma di capsule gastroresistenti.
Swedish: De finns som enterokapslar.
Italian: Il CHMP ha pertanto concluso che non era stato dimostrato che i benefici di duloxetina nel trattamento del dolore somatico cronico da moderato a grave in pazienti non trattati regolarmente con FANS fossero superiori ai suoi rischi.
Swedish: CHMP ansåg därför att nyttan med duloxetin vid behandling av måttlig till svår kronisk somatisk smärta hos patienter som inte regelbundet tar NSAID inte visat sig vara större än riskerna.
Italian: 18 ottobre 2012
Swedish: 18 oktober 2012
Italian: La ditta ha inoltre raggruppato e analizzato insieme i risultati dei diversi studi.
Swedish: Företaget samlade och analyserade dessutom resultaten från de olika studierna tillsammans.
Italian: La ditta che ha presentato la richiesta di autorizzazione è la H. Lundbeck A/S, Danimarca.
Swedish: Företaget som ansökte om godkännandet för försäljning är H. Lundbeck A/S i Danmark.
Italian: Avrebbe dovuto essere disponibile in compresse (20 mg/10 mg).
Swedish: Det skulle ha funnits som tabletter (20 mg/10 mg).
Italian: La ditta non ha condotto nuovi studi su pazienti affetti dalla malattia di Alzheimer.
Swedish: Företaget utförde inga nya studier på patienter med Alzheimers sjukdom.
Italian: Quali conseguenze ha questo rifiuto sui pazienti che partecipano a sperimentazioni cliniche?
Swedish: Vilka följder får avslaget för patienter i kliniska prövningar?
Italian: I neurotrasmettitori sono sostanze chimiche presenti nel sistema nervoso che permettono alle cellule nervose di comunicare tra loro.
Swedish: Signalsubstanser är kemiska ämnen i nervsystemet som gör att nervcellerna kan kommunicera med varandra.
Italian: Il CHMP ha quindi ritenuto che i vantaggi di Acrescent non superassero i suoi rischi e ha raccomandato il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio.
Swedish: Därför fann CHMP att nyttan med Acrescent inte är större än riskerna och rekommenderade att ansökan om godkännande för försäljning skulle avslås.
Italian: Per che cosa avrebbe dovuto essere usato Acrescent?
Swedish: Vad skulle Acrescent användas för?
Italian: Ha presentato i risultati di sette studi principali condotti su pazienti (o su un sottogruppo di pazienti) che ricevevano memantina e donezepil insieme.
Swedish: Det lade fram resultaten av sju huvudstudier, däribland med patienter (eller en undergrupp patienter) som fick memantin och donepezil tillsammans.
Italian: Acrescent è una terapia di associazione che contiene due principi attivi già autorizzati nell'UE per trattare i sintomi della malattia di Alzheimer.
Swedish: Acrescent är en kombinationsbehandling som innehåller två aktiva substanser som redan godkänts i EU för behandling av symtomen på Alzheimers sjukdom.
Italian: La ditta ha informato il CHMP che all'ora attuale non vi sono pazienti inclusi in sperimentazioni cliniche su Acrescent nell'Unione europea.
Swedish: Företaget informerade CHMP om att inga patienter för närvarande deltar i kliniska prövningar med Acrescent inom EU.
Italian: Gli effetti dell'aggiunta di memantina a donezepil sono stati confrontati con l'aggiunta di placebo per sei mesi di trattamento.
Swedish: Effekterna av att lägga till memantin till donepezil jämfördes med att lägga till placebo under sex månaders behandling.
Italian: Le cause della malattia di Alzheimer non sono note, ma si ritiene che la perdita di memoria, il disorientamento e i sintomi comportamentali associati siano dovuti a un disturbo dei neurotrasmettitori cerebrali.
Swedish: Det är inte känt vad som orsakar Alzheimers sjukdom, men den minnesförlust och desorientering och de beteendesymtom som förknippas med sjukdomen tros bero på en störning av signalsubstanserna i hjärnan.
Italian: Il CHMP ha però ritenuto che le linee guida per il trattamento non fossero coerenti nei diversi Paesi europei e che la ditta non abbia fornito prove sufficienti a supporto dell'uso di una terapia di associazione in questi pazienti.
Swedish: CHMP fann dock att behandlingsriktlinjerna skilde sig åt mellan olika europeiska länder och att företaget inte hade lämnat in tillräckliga bevis till stöd för användningen av en kombinationstablett hos dessa patienter.
Italian: La ditta ha anche presentato informazioni tese a dimostrare l'uso associato di memantina e donezepil per il trattamento della malattia di Alzheimer nell'Unione europea, incluse le linee guida disponibili per il trattamento della malattia di Alzheimer in diversi Paesi europei.
Swedish: Företaget lade även fram information som skulle visa den kombinerade användningen av memantin och donepezil för behandling av Alzheimers sjukdom inom EU, inräknat tillgängliga riktlinjer för behandling av Alzheimers sjukdom i olika europeiska länder.
Italian: L'efficacia della terapia di associazione è stata valutata confrontando il rendimento dei pazienti in test cognitivi e nello svolgimento delle normali attività quotidiane.
Swedish: Kombinationsbehandlingens effekt bedömdes genom jämförelser av patienternas resultat i kognitiva tester och hur de utförde aktiviteter i det dagliga livet.
Italian: Il 18 ottobre 2012, il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha adottato un parere negativo, raccomandando il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale Acrescent, destinato al trattamento della malattia di Alzheimer di grado da moderato a moderatamente grave, in pazienti che stanno già assumendo memantina e donezepil.
Swedish: Den 18 oktober 2012 antog Kommittén för humanläkemedel, CHMP, ett negativt yttrande med rekommendationen att avslå ansökan om godkännande för försäljning av läkemedlet Acrescent, avsett för behandling av måttlig till måttligt svår Alzheimers sjukdom hos patienter som redan tar memantin och donepezil.
Italian: Le variazioni del modo in cui il glutammato trasmette i segnali all'interno del cervello sono state correlate alla perdita di memoria osservata nella malattia di Alzheimer, mentre l'iperattività dei recettori NMDA può determinare danni alle cellule o morte cellulare.
Swedish: Förändringar av hur glutamat överför signaler inuti hjärnan har kopplats till den minnesförlust som kan iakttas vid Alzheimers sjukdom, och överaktivitet hos NMDA-receptorerna kan leda till att celler skadas eller dör.
Italian: Gli effetti di Acrescent sono stati testati, in prima istanza, tramite modelli sperimentali prima di passare allo studio degli effetti sull'uomo.
Swedish: Effekterna av Acrescent prövades först i olika experimentmodeller innan de studerades på människor.
Italian: Quali sono stati i principali motivi che hanno portato il CHMP al rifiuto?
Swedish: Vad var det som främst fick CHMP att rekommendera avslag av ansökan?
Italian: Uno studio principale ha coinvolto 404 pazienti affetti da malattia di Alzheimer da moderata a grave che stavano già assumendo donezepil.
Swedish: I en huvudstudie ingick 404 patienter med måttlig till svår Alzheimers sjukdom som redan tog donepezil.
Italian: Acrescent avrebbe dovuto essere usato per trattare la malattia di Alzheimer di grado da moderato a moderatamente grave in pazienti che stavano già assumendo una dose giornaliera di 20 mg di memantina e 10 mg di donezepil.
Swedish: Acrescent skulle användas för att behandla måttlig till måttligt svår Alzheimers sjukdom hos patienter som redan tar en daglig dos av 20 mg memantin och 10 mg donepezil.
Italian: I livelli di acetilcolina sono minori nelle persone che soffrono di demenza con malattia di Alzheimer.
Swedish: Halterna av acetylkolin är lägre hos personer som drabbats av demens vid Alzheimers sjukdom.
Italian: Il comitato ha anche osservato che uno studio pubblicato non ha mostrato un miglioramento significativo nei pazienti che assumevano la terapia di associazione rispetto a memantina da sola.
Swedish: Kommittén noterade också att en publicerad studie inte visade någon signifikant förbättring hos patienter som tog kombinationsbehandlingen jämfört med enbart memantin.
Italian: Donezepil agisce bloccando l'azione di un enzima che solitamente scinde un neurotrasmettitore chiamato acetilcolina.
Swedish: Donepezil verkar genom att blockera effekten av ett enzym som normalt bryter ner en signalsubstans som kallas acetylkolin.
Italian: A causa del disegno dello studio, però, non è stato dimostrato un vantaggio evidente della terapia di associazione, in quanto non era presente un braccio di controllo con pazienti trattati solo con memantina.
Swedish: Till följd av studiens utformning visade den dock inte på en tydlig fördel för kombinationsbehandlingen, då denna inte omfattade en kontrollgrupp med patienter som behandlades med enbart memantin.
Italian: L'associazione di memantina e donezepil è utilizzata in alcuni Paesi europei per trattare i pazienti affetti da malattia di Alzheimer di grado da moderato a moderatamente grave.
Swedish: Kombinationen av memantin och donepezil används i vissa europeiska länder för behandling av patienter med måttlig till måttligt svår Alzheimers sjukdom.
Italian: Rallentando la scissione dell'acetilcolina, donezepil aiuta a ridurre i sintomi della malattia di Alzheimer.
Swedish: Genom att sakta ner nedbrytningen av acetylkolin bidrar donepezil till att symtomen på Alzheimers sjukdom minskar.
Italian: Come avrebbe dovuto agire Acrescent?
Swedish: Hur var det tänkt att Acrescent skulle verka?
Italian: Bloccando i recettori NMDA, memantina aiuta a ridurre i sintomi della malattia di Alzheimer.
Swedish: Genom att blockera NMDA-receptorerna bidrar memantin till att symtomen på Alzheimers sjukdom minskar.
Italian: Acrescent è un medicinale che contiene due principi attivi, memantina cloridrato e donezepil cloridrato.
Swedish: Acrescent är ett läkemedel som innehåller två aktiva substanser: memantinhydroklorid och donepezilhydroklorid.
Italian: Il CHMP ha ritenuto che le analisi aggiuntive fornite dalla ditta non dissipassero questi timori.
Swedish: CHMP ansåg inte att dessa farhågor besvarades av de kompletterande analyser som företaget lämnade in.
Italian: Questo medicinale è autorizzato per il trattamento di pazienti affetti da forme da moderate a gravi della malattia di Alzheimer.
Swedish: Det är godkänt för behandling av patienter med måttliga till svåra former av Alzheimers sjukdom.
Italian: Memantina agisce bloccando dei recettori chiamati recettori NMDA, ai quali solitamente si lega il glutammato del neurotrasmettitore.
Swedish: Memantin verkar genom att blockera en slags receptorer som kallas NMDA-receptorer och som signalsubstansen glutamat brukar fästa vid.
Italian: Che cos'è Acrescent?
Swedish: Vad är Acrescent?
Italian: I timori del comitato erano dovuti al fatto che i risultati degli studi presentati dalla ditta erano negativi tranne per uno studio principale, nel quale i pazienti che già assumevano donezepil hanno presentato un rendimento migliore nei test cognitivi e nello svolgimento delle attività quotidiane quando memantina è stata aggiunta al trattamento con donezepil.
Swedish: Undantaget var en enda huvudstudie där patienter som redan tog donepezil presterade bättre i kognitiva tester och i aktiviteter i det dagliga livet när memantin lades till behandling med donepezil.
Italian: Questo medicinale è autorizzato per il trattamento di pazienti affetti da forme da lievi a moderatamente gravi della malattia di Alzheimer.
Swedish: Det är godkänt för behandling av patienter med lindriga till måttligt svåra former av Alzheimers sjukdom.
Italian: Ciò significava che non era possibile eseguire una valutazione approfondita dei rischi potenziali di Adlumiz.
Swedish: Detta innebar att det inte var möjligt att grundligt utvärdera de potentiella riskerna med Adlumiz.
Italian: 15 settembre 2017 EMA/599030/2017 EMEA/H/C/003847
Swedish: 15 september 2017 EMA/599030/2017 EMEA/H/C/003847
Italian: La ditta che ha presentato la richiesta di autorizzazione è Helsinn Birex Pharmaceuticals Ltd.
Swedish: Företaget som ansökte om godkännande är Helsinn Birex Pharmaceuticals Ltd.
Italian: Il richiedente ha chiesto un riesame del parere iniziale.
Swedish: Företaget begärde en förnyad prövning av det ursprungliga ställningstagandet.
Italian: Avrebbe dovuto essere disponibile sotto forma di compresse da 100 mg da assumere per bocca.
Swedish: Det skulle finnas som 100 mg tabletter avsedda att tas genom munnen.
Italian: Per che cosa avrebbe dovuto essere usato Adlumiz?
Swedish: Vad skulle Adlumiz användas för?
Italian: L'attivazione del recettore provoca il rilascio di sostanze nell'organismo che si prevede agiscano nel cervello in modo da aumentare l'appetito e prevenire il calo ponderale.
Swedish: Aktiveringen av receptorn gör att ämnen frisätts i kroppen som förväntas verka i hjärnan genom att öka aptiten och förhindra viktminskning.
Italian: Che cos'è Adlumiz?
Swedish: Vad är Adlumiz?
Italian: Quali sono le conseguenze del rifiuto per i pazienti inseriti in studi clinici o in programmi di uso compassionevole?
Swedish: Vilka följder får återkallandet för patienter som deltar i kliniska prövningar eller s.k. compassionate use-program?
Italian: Inoltre, dopo un'ispezione condotta presso centri di studi clinici, il CHMP ha ritenuto che i dati di sicurezza sul medicinale non fossero registrati adeguatamente.
Swedish: Efter en inspektion av prövningsställena för de kliniska studierna fann CHMP dessutom att säkerhetsuppgifterna om läkemedlet inte hade registrerats på rätt sätt.
Italian: Il rifiuto del CHMP è stato confermato dopo il riesame.
Swedish: CHMP:s avslag bekräftades efter förnyad prövning.
Italian: Pertanto, il CHMP ha ritenuto che i benefici di Adlumiz non fossero superiori ai suoi rischi e ne ha raccomandato il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio.
Swedish: CHMP fann därför att nyttan med Adlumiz inte är större än riskerna och rekommenderade att ansökan om godkännande för försäljning skulle avslås.
Italian: La ditta ha presentato i risultati di due studi principali che hanno coinvolto in totale circa 1 000 pazienti affetti da cancro del polmone non a piccole cellule con cachessia.
Swedish: Företaget lämnade in resultaten av två huvudstudier på totalt omkring 1 000 patienter med ickesmåcellig lungcancer med kakexi.
Italian: Adlumiz è un medicinale che contiene il principio attivo anamorelin cloridrato.
Swedish: Adlumiz är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen anamorelinhydroklorid.
Italian: Dopo aver considerato le motivazioni di tale richiesta, il CHMP ha riesaminato il parere, confermando il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio il 14 settembre 2017.
Swedish: Efter att ha övervägt grunderna för begäran omprövade CHMP ställningstagandet och den 14 september 2017 bekräftade CHMP avslaget på ansökan om godkännande för försäljning.
Italian: Il CHMP ha concluso che gli studi mostrano un effetto marginale di Adlumiz sulla massa corporea magra e nessun effetto dimostrato sulla forza della prensione manuale o sulla qualità della vita dei pazienti.
Swedish: CHMP fann att studierna visar på en marginell effekt av Adlumiz på mager kroppsvävnad och ingen bevisad effekt på handgreppsstyrka eller patienters livskvalitet.
Italian: La ditta ha informato il CHMP che in Europa non sono in corso studi clinici o programmi di uso compassionevole con Adlumiz.
Swedish: Företaget har informerat CHMP om att inga kliniska prövningar eller s.k. compassionate use-program pågår i Europa med Adlumiz.