FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The extent of improvement in CHOP INTEND is shown in Figure 1 (change from baseline score for each subject).
Portuguese: A extensão de melhoria no CHOP INTEND é apresentada na Figura 1 (alteração na pontuação inicial para cada indivíduo).
English: If particles are observed and/or the liquid in the vial is not clear and colourless, the vial must not be used.
Portuguese: No caso de se observarem partículas e/ou se o líquido no frasco para injetáveis não estiver límpido e incolor, o frasco para injetáveis não pode ser utilizado.
English: These results are supported by 2 open label studies (study CS2 and study CS12).
Portuguese: Estes resultados são suportados por 2 estudos sem ocultação (estudo CS2 e estudo CS12).
English: On the basis of the scientific conclusions for nusinersen the CHMP is of the opinion that the benefitrisk balance of the medicinal product(s) containing nusinersen is unchanged subject to the proposed changes to the product information
Portuguese: Com base nas conclusões científicas relativas a nusinersen, o CHMP considera que a relação riscobenefício do(s) medicamento(s) que contém (contêm) nusinersen se mantém inalterado na condição de serem introduzidas as alterações propostas na informação do medicamento.
English: • Serious infection related to lumbar puncture (e.g. meningitis)
Portuguese: • Infeção grave relacionada com a punção lombar (por exemplo, meningite)
English: In addition, no patients in the Spinraza or shamcontrol group required the use of permanent ventilation.
Portuguese: Adicionalmente, nenhum doente do grupo Spinraza ou do grupo de controlo com simulação necessitou de ventilação permanente.
English: If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator (see section 6.4).
Portuguese: Se o frasco para injetáveis permanecer por abrir e a solução não for utilizada, o mesmo deve voltar a ser colocado no frigorífico (ver secção 6.4).
English: 5 ml in a Type I glass vial with bromobutyl rubber stopper and an aluminium over-seal and plastic cap.
Portuguese: 5 ml num frasco para injetáveis de vidro do Tipo I com uma rolha de borracha de bromobutilo e um selo de alumínio e cápsula de fecho de plástico.
English: The benefits and risks of continuing Spinraza whilst having a "ventriculo-peritoneal shunt" in place are not known at present.
Portuguese: Os benefícios e os riscos de continuar o tratamento com Spinraza em simultâneo com a colocação de uma “derivação ventrículo-peritoneal” são desconhecidos até ao momento.
English: Study CS11 is an open label extension study for SMA patients who previously participated in the other Spinraza clinical studies.
Portuguese: O estudo CS11 é um estudo de extensão aberto para doentes com SMA que participaram anteriormente noutros estudos clínicos de Spinraza.
English: • Hypersensitivity (an allergic or allergic-like reaction that may include swelling of your face, lips or tongue, rash, or itching)
Portuguese: • Hipersensibilidade (uma reação alérgica ou reação do tipo alérgico que pode incluir inchaço do rosto, dos lábios ou da língua, erupção cutânea ou comichão)
English: There may also be difficulties with giving a medicine by this method in very young patients and those with scoliosis (twisted and curved spine).
Portuguese: Também poderão haver dificuldades com a administração de um medicamento por este método em doentes muito jovens ou naqueles com escoliose (coluna deformada ou curvada).
English: MedDRA preferred term Spinraza frequency category, n=84
Portuguese: Categoria de frequência de Spinraza, n=84
English: Your doctor will tell you how long you or your child need to receive Spinraza.
Portuguese: O seu médico dir-lhe-á durante quanto tempo é que você ou o(a) seu(ua) filho(a) terá de continuar a receber Spinraza.
English: Treatment should be administered by health care professionals experienced in performing lumbar punctures.
Portuguese: O tratamento deve ser administrado por profissionais de saúde com experiência em efetuar punções lombares.
English: Proportion of patients who achieved new motor milestones at 15 months4
Portuguese: Proporção de doentes que atingiram etapas motoras novas ao Mês 154
English: Upon completion of Study CS4 (CHERISH) 125 patients enrolled in Study CS11 (SHINE), where all patients received Spinraza.
Portuguese: Após conclusão do estudo CS4 (CHERISH), 125 doentes foram incluídos no estudo CS11 (SHINE), no qual todos os doentes receberam Spinraza.
English: • Hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain)
Portuguese: • Hidrocefalia (uma acumulação excessiva de líquido em torno do cérebro)
English: No serious complications of lumbar puncture, such as serious infections, have been observed in the clinical trials of Spinraza.
Portuguese: Não foram observadas complicações graves da punção lombar, tais como infeções graves, em ensaios clínicos de Spinraza.
English: At the time of a Study CS11 interim analysis, 61 out of 65 patients (94%) were alive.
Portuguese: No momento de uma análise interina do estudo CS11, 61 de 65 doentes (94%) encontravam-se vivos.
English: An interim analysis was conducted when patients had been on study for median of 27.1 months (15.135.5 months) and were of a median age at last visit of 26.0 months (14.0 -34.3 months).
Portuguese: Foi realizada uma análise interina quando os doentes estavam em estudo, numa mediana de 27,1 meses (15,1 - 35,5 meses) e apresentavam uma mediana de idades na última consulta de 26,0 meses (14,0 - 34,3 meses).
English: Symptomatic patients
Portuguese: Doentes sintomáticos
English: Initiation of treatment sooner after symptom onset resulted in earlier and greater improvement in motor function than those with delayed treatment initiation; however, both groups experienced benefit compared to sham-control.
Portuguese: A iniciação do tratamento logo após o aparecimento dos sintomas resultou numa melhoria mais cedo e superior da função motora do que naqueles em que o início do tratamento foi atrasado; contudo, ambos os grupos obtiveram um benefício em comparação com o controlo com simulação.
English: Following intrathecal administration trough plasma concentrations of nusinersen were relatively low compared to the trough CSF concentration.
Portuguese: Após a administração intratecal, as concentrações plasmáticas mínimas de nusinersen foram relativamente baixas em comparação com a concentração mínima no LCR.
English: If a loading dose is delayed or missed Spinraza should be administered as soon as possible, with at least 14 days between doses, and continue dosing at the prescribed frequency.
Portuguese: Se houver uma dose de carga em atraso ou que não foi administrada, Spinraza deve ser administrado assim que possível, com pelo menos 14 dias entre as doses, e deve continuar-se com a administração da dose conforme a frequência prescrita.
English: Of the 20 subjects enrolled, 11 (55%) were alive and free of permanent ventilation at the last visit.
Portuguese: Dos 20 indivíduos envolvidos, 11 (55%) encontravam-se vivos e sem ventilação permanente na última consulta.
English: This injection, called a lumbar puncture, is done by inserting a needle into the space around the spinal cord.
Portuguese: Esta injeção, chamada punção lombar, é efetuada por inserção de uma agulha no espaço à volta da medula espinhal.
English: In patients randomized to Spinraza in Study CS3B and including the experience in Study CS11, the median time to death or permanent ventilation was 73 weeks.
Portuguese: Em doentes aleatorizados para Spinraza no estudo CS3B e incluindo a experiência no estudo CS11, o tempo mediano até morte ou ventilação permanente foi de 73 semanas.
English: A majority of Spinraza treated patients experienced stabilization or improvement in motor function, with the greatest benefit observed in those with earlier treatment initiation.
Portuguese: A maioria dos doentes tratados com Spinraza apresentou estabilização ou melhoria na função motora, com o maior benefício observado naqueles com início do tratamento mais precoce.
English: If no refrigeration is available, Spinraza may be stored in its original carton, protected from light at or below 30°C for up to 14 days.
Portuguese: Se não houver refrigeração disponível, Spinraza pode ser conservado na sua embalagem de origem, protegido da luz a temperatura igual ou inferior a 30°C, durante um máximo de 14 dias.
English: Pre-symptomatic infants
Portuguese: Lactentes pré-sintomáticos
English: Ultrasound (or other imaging techniques) may be considered to guide intrathecal administration of Spinraza, particularly in younger patients and in patients with scoliosis.
Portuguese: Uma ecografia (ou outra técnica de imagiologia) pode ser considerada para orientar a administração intratecal de Spinraza, em particular, em doentes mais jovens e em doentes com escoliose.
English: Among patients treated with Spinraza by lumbar puncture, serious infection, such as meningitis, has been observed.
Portuguese: Entre os doentes tratados com Spinraza por punção lombar, foi observada infeção grave, tal como meningite.
English: An additional clinical study, CS7 (EMBRACE) was opened for patients not eligible for participation in Study CS3B or Study CS4 due to screening age or SMN2 copy number.
Portuguese: Um estudo clínico adicional, o CS7 (EMBRACE), foi aberto para doentes não elegíveis para participação no estudo CS3B ou no estudo CS4 devido à idade de rastreio ou ao número de cópias do SMN2.
English: Time to death or permanent ventilation (≥ 16 hours ventilation/day continuously for > 21 days in the absence of an acute reversible event or tracheostomy) was assessed as the primary endpoint.
Portuguese: O tempo até à morte ou ventilação permanente (≥ 16 horas de ventilação/dia, continuamente durante > 21 dias, na ausência de um acontecimento agudo reversível ou traqueostomia) foi avaliado como parâmetro de avaliação primário.
English: 5 Based on logistic regression with treatment effect and adjustment for each subject's age at screening and HFMSE score at baseline
Portuguese: 5Com base na regressão logística com efeito e ajuste do tratamento em função da idade de cada indivíduo aquando da avaliação e da pontuação na HFMSE no início do estudo
English: All patients who received Spinraza were alive as of the early termination of Part 1, however, one patient in the control arm died at Study Day 289.
Portuguese: Todos os doentes que receberam Spinraza estavam vivos desde o término antecipado da Parte 1; no entanto, um doente no braço de controlo com simulação morreu no dia 289 do estudo.
English: What Spinraza is and what it is used for
Portuguese: O que é Spinraza e para que é utilizado
English: Once drawn into the syringe, if the solution is not used within 6 hours, it must be discarded.
Portuguese: Uma vez na seringa, se a solução não for utilizada no período de 6 horas, a mesma tem de ser eliminada.
English: Patients who initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=20) had a median age of 4.0 years (range 3 - 8 years).
Portuguese: Os doentes que iniciaram o tratamento com Spinraza no estudo CS11 (n=20) tinham uma idade mediana de 4,0 anos (intervalo de 3 - 8 anos).
English: MedDRA System Organ Class
Portuguese: Classe de Sistemas de Órgãos MedDRA
English: There have been a small number of reports of patients developing hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain) after Spinraza is given.
Portuguese: Houve um pequeno número de notificações de doentes que desenvolveram hidrocefalia (uma acumulação excessiva de líquido em torno do cérebro) após a administração de Spinraza.
English: Of these patients, 6 (33%) in the Spinraza group and 0 (0%) in the sham-control group met the protocol-defined criteria for a motor-milestone responder.
Portuguese: Destes doentes, 6 (33%) no grupo de Spinraza e 0 (0%) no grupo de controlo com simulação cumpriram com os critérios definidos para o protocolo de respondedor de uma etapa motora.
English: The benefits-and risks of nusinersen treatment in patients with a ventriculoperitoneal shunt are unknown at present and the maintenance of treatment needs to be carefully considered.
Portuguese: Os benefícios e os riscos do tratamento com nusinersen em doentes com uma derivação ventrículo-peritoneal são desconhecidos até ao momento e a continuação do tratamento tem de ser cuidadosamente considerada.
English: Some patients were implanted with a ventriculo-peritoneal shunt.
Portuguese: Alguns doentes foram sujeitos à implantação de uma derivação ventrículo-peritoneal.
English: At the interim analysis, all 25 (100%) patients had achieved the WHO motor milestone of sitting without support, 22 (88%) patients were walking with assistance.
Portuguese: Na análise interina, todos os 25 (100%) doentes atingiram a etapa motora da OMS de se sentarem sem apoio; 22 (88%) doentes já andavam com apoio.
English: Improvements in motor function were observed among patients continuing Spinraza from Study CS3B, as well as those who initiated Spinraza in Study CS11 (Figure 3), with the greatest benefit observed in those with earlier treatment initiation.
Portuguese: Foram observadas melhorias na função motora entre os doentes que continuaram Spinraza do estudo CS3B, bem como aqueles que iniciaram Spinraza no estudo CS11 (Figura 3), com o maior benefício observado naqueles com início do tratamento mais precoce.
English: This may not be required every time you or your child are given Spinraza.
Portuguese: Tal pode não ser necessário sempre que você ou o(a) seu(ua) filho(a) utilizar Spinraza.
English: Number of patients who died Hazard Ratio (95% CI) p-value6
Portuguese: Número de doentes que morreram Hazard ratio (IC 95%) Valor-p6
English: Among patients older than the WHO defined window for expected age of achievement (95th percentile), 17 of 22 (77%) had achieved walking alone.
Portuguese: Entre os doentes mais velhos do que a janela definida pela OMS para a idade esperada de realização (percentil 95), 17 dos 22 (77%) tinham conseguido andar sem apoio.
English: There is a risk of side effects occuring after Spinraza is given by a lumbar puncture procedure (see section 3).
Portuguese: Existe o risco de ocorrerem efeitos secundários após Spinraza ser administrado por punção lombar (ver secção 3).
English: The effect of hepatic or renal insufficiency as covariates could not be thoroughly evaluated in the population PK model given the rarity of patients displaying clinically relevant liver or kidney insufficiencies.
Portuguese: O efeito da insuficiência hepática ou renal como covariantes não pôde ser devidamente avaliado no modelo de farmacocinética populacional dada a raridade de doentes que manifestam insuficiências hepáticas ou renais clinicamente relevantes.
English: Number of patients who died or received permanent ventilation Hazard ratio (95% CI) p-value6
Portuguese: Número de doentes que morreram ou que receberam ventilação permanente Hazard ratio (IC 95%) Valor-p6
English: Adverse reactions associated with the administration of Spinraza by lumbar puncture have been observed.
Portuguese: Foram observadas reações adversas associadas à administração de Spinraza por punção lombar.
English: Study CS11 enrolled infantile and later-onset patients including those who had completed studies CS3B, CS4 and CS12.
Portuguese: O estudo CS11 envolveu doentes com início na infância e doentes com início tardio, incluindo aqueles que completaram os estudos CS3B, CS4 e CS12.
English: Twelve out of 20 patients (60%) in the study met the primary endpoint with improvement in mean motor milestone achievement over time.
Portuguese: Doze dos 20 doentes (60%) no estudo tinham atingido os parâmetros de avaliação primários com uma melhoria na concretização média de etapas motoras ao longo do tempo.
English: If clinically indicated, platelet and coagulation laboratory testing is recommended prior to administration of Spinraza.
Portuguese: Se clinicamente indicadas, é recomendada a realização de análises laboratoriais às plaquetas e coagulação antes da administração de Spinraza.
English: Figure 3: Change in HINE Motor Milestones versus Study days for Study CS3B (treated and sham-control), CS3A, CS5 and CS11
Portuguese: Figura 3: Alteração nas Etapas Motoras do HINE versus Dias do estudo para o Estudo CS3B (tratados e com controlo com simulação), CS3A, CS5 e CS11
English: Mean CSF trough concentrations of nusinersen accumulated approximately 1.4- to 3-fold after multiple loading and maintenance doses, and reached a steady state within approximately 24 months.
Portuguese: As concentrações mínimas médias de nusinersen LCR acumularam aproximadamente 1,4 a 3 vezes após múltiplas doses de carga e de manutenção, e atingiram um estado estacionário em, aproximadamente, 24 meses.
English: Spinal muscular atrophy is caused by a shortage of a protein called survival motor neuron (SMN) in the body.
Portuguese: A atrofia muscular espinhal é causada por um défice de uma proteína chamada proteína de sobrevivência do neurónio motor (survival motor neuron - SMN) no organismo.
English: In the efficacy set, 18 patients (25%) in the Spinraza group and 12 patients (32%) in the sham-control group required permanent ventilation.
Portuguese: No grupo de análise de eficácia, 18 doentes (25%) no grupo de Spinraza e 12 doentes (32%) no grupo de controlo com simulação necessitaram de ventilação permanente.
English: Nusinersen is an antisense oligonucleotide (ASO) which increases the proportion of exon 7 inclusion in survival motor neuron 2 (SMN2) messenger ribonucleic acid (mRNA) transcripts by binding to an intronic splice silencing site (ISS-N1) found in intron 7 of the SMN2 pre-messenger ribonucleic acid (pre-mRNA).
Portuguese: Nusinersen é um oligonucleótido antisense (antisense oligonucleotide - ASO) que aumenta a proporção de inclusão do exão 7 em transcrições do ácido ribonucleico mensageiro (ARNm) do gene de sobrevivência do neurónio motor 2 (SMN2) pela ligação a um local de silenciamento de splicing intrónico (ISS-N1) que se encontra no intrão 7 do ácido ribonucleico pré-mensageiro (ARNpré-m) do SMN2.
English: What Spinraza looks like and contents of the pack
Portuguese: Qual o aspeto de Spinraza e conteúdo da embalagem
English: The mean CHOP INTEND score at last assessment was 61.0 (46 - 64) amongst patients with 2 SMN2 copies and 62.6 (58 - 64) amongst those with 3 SMN2 copies.
Portuguese: A média de pontuação na última avaliação do CHOP INTEND foi de 61,0 (46 - 64) entre doentes com 2 cópias de SMN2 e 62,6 (58 - 64) entre os que apresentavam 3 cópias de SMN2.
English: This will be done by a doctor experienced in doing lumbar punctures.
Portuguese: Isto será efetuado por um médico com experiência em punções lombares.
English: Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a blood test to check that your or your child's blood can clot properly.
Portuguese: Antes de você ou o(a) seu(ua) filho(a) utilizar Spinraza, o seu médico pode decidir realizar uma análise ao sangue para verificar que o seu sangue ou o sangue do(a) seu(ua) filho(a) é capaz de coagular devidamente.
English: At the interim analysis, all 25 patients (2 SMN2 gene copies, n=15; 3 SMN2 gene copies, n=10) were alive without permanent ventilation..
Portuguese: Na análise interina, todos os 25 doentes (2 cópias do gene SMN2, n=15; 3 cópias do gene SMN2, n=10) encontravam-se vivos sem ventilação permanente.
English: Aseptic technique should be used when preparing Spinraza solution for intrathecal administration.
Portuguese: Deve utilizar-se técnica asséptica ao preparar a solução de Spinraza para administração intratecal.
English: These results are supported by an open-label Phase 2 study in symptomatic patients diagnosed with SMA (CS3A).
Portuguese: Estes resultados são suportados por um estudo de fase 2 sem ocultação em doentes sintomáticos diagnosticados com SMA (CS3A).
English: There have been reports of communicating hydrocephalus not related to meningitis or bleeding in patients treated with nusinersen in the post-marketing setting.
Portuguese: Foram notificados casos de hidrocefalia comunicante, não relacionada com meningite ou com hemorragia, em doentes tratados com nusinersen no contexto de pós-comercialização.
English: Intrathecal injection of nusinersen into the CSF allows nusinersen to be fully available for distribution from the CSF to the target central nervous system (CNS) tissues.
Portuguese: A injeção intratecal de nusinersen no LCR permite que nusinersen fique totalmente disponível para distribuição a partir do LCR para os tecidos alvo do sistema nervoso central (SNC).
English: At baseline, patients had a mean Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score of 21.6, a mean revised upper limb module (RULM) of 19.1, all had achieved independent sitting, and no patients had achieved independent walking.
Portuguese: Na baseline, os doentes apresentavam uma pontuação média na Escala Motora Funcional de Hammersmith Expandida (Hammersmith Functional Motor Scale ExpandedHFMSE) de 21,6; uma pontuação média da escala motora revista para os membros superiores (mean revised upper limb module - RULM) de 19,1; todos os doentes conseguiram sentar-se de forma independente e nenhum conseguiu caminhar de forma independente.
English: Just prior to administration, remove the plastic cap and insert the syringe needle into the vial through the centre of the over-seal to remove the appropriate volume.
Portuguese: Imediatamente antes da administração, retirar a cápsula de fecho de plástico e inserir a agulha da seringa no frasco para injetáveis através do centro do selo para remover o volume apropriado.
English: The safety assessment of Spinraza was based on two Phase 3 clinical studies in infants (CS3B) and children (CS4) with SMA, together with one Phase 2 study in infants and children with SMA (CS7) and open-label studies including pre-symptomatic infants (CS5) genetically diagnosed with SMA and infants and children with SMA.
Portuguese: A avaliação da segurança de Spinraza baseou-se em dois estudos clínicos de fase 3 em lactentes (CS3B) e crianças (CS4) com SMA, juntamente com um estudo de Fase 2 em lactentes e crianças com SMA (CS7) e estudos abertos que incluíram lactentes pré-sintomáticos (CS5) geneticamente diagnosticados com SMA e lactentes e crianças com SMA.
English: If a maintenance dose is delayed or missed, Spinraza should be administered as soon as possible and dosing continued every 4 months.
Portuguese: Se houver uma dose de manutenção em atraso ou que não foi administrada, Spinraza deve ser administrado assim que possível e deve continuar-se com a administração da dose de 4 em 4 meses.
English: Some adverse events commonly associated with lumbar puncture (e.g. headache and back pain) could not be assessed in the infant population exposed to Spinraza due to the limited communication appropriate for that age group.
Portuguese: Alguns acontecimentos adversos frequentemente associados à punção lombar (por exemplo, cefaleias e dores nas costas) não puderam ser avaliados na população de lactentes exposta a Spinraza devido às limitações na comunicação característica desse grupo etário.
English: How long to use Spinraza
Portuguese: Durante quanto tempo é que se utiliza Spinraza
English: The immunogenic response to nusinersen was determined in 346 patients with baseline and post-baseline plasma samples evaluated for anti-drug antibodies (ADA).
Portuguese: A resposta imunogénica ao nusinersen foi determinada em 346 doentes com amostras de plasma iniciais e após o inicio do tratamento, avaliadas para anticorpos anti-fármaco (AcFx).
English: The assessment of undesirable effects is based on the following frequency data:
Portuguese: A avaliação de efeitos indesejáveis baseia-se nos seguintes dados de frequência: Muito frequentes (≥ 1/10)
English: Study CS5 (NURTURE) is an open-label study in pre-symptomatic infants genetically diagnosed with SMA, who were enrolled at 6 weeks of age or younger.
Portuguese: O estudo CS5 (NURTURE) é um estudo sem ocultação em lactentes pré-sintomáticos geneticamente diagnosticados com SMA, que foram recrutados às 6 semanas de idade ou menos.