FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: In the pivotal study in HoFH patients (ISIS 301012-CS5), hepatic fat was not routinely measured postbaseline, however, according to the applicant, there were 11 patients from CS5 with liver fat content assessment at baseline and at 12 months or longer on mipomersen treatment.
French: Dans l'étude pivot menée chez des patients atteints d'HFHo (ISIS 301012-CS5), la graisse hépatique n'a pas été systématiquement mesurée après sa détermination en ligne de base; cependant, selon le demandeur, il y avait 11 patients de l'étude CS5 dont la teneur en graisse hépatique a été évaluée en ligne de base et à 12 mois ou plus de traitement par le mipomersen.
English: The benefits of mipomersen-induced reductions in LDL-C in this population, which is at great risk of premature death, are anticipated to be large (potentially greater than 50% risk reduction of CHD, based on meta-analysis of multiple clinical trials), in contrast to the known and hypothetical risks of treatment with mipomersen.
French: Il est anticipé que les bénéfices des diminutions des taux de LCL-C par le mipomersen dans cette population, qui présente un risque élevé de décès prématuré, seront importants (réduction du risque potentiellement supérieure à 50 % de la maladie coronarienne, sur la base de méta-analyses d'essais cliniques multiples), par opposition aux risques connus et hypothétiques du traitement par le mipomersen.
English: - 61.8% (63/102) of mipomersen treated patients with paired MRI studies experienced a ≥5% increase from baseline in hepatic fat.
French: - 61,8 % (63/102) des patients sous mipomersen évalués par deux IRM ont présenté une augmentation de la graisse hépatique ≥ 5 % par rapport à la ligne de base.
English: CHMP position on ground 1
French: Avis du CHMP concernant le motif 1
English: In the pooled phase 3 studies, thirty six (13.8%) mipomersen-treated patients experienced increases in ALT and AST that met protocol-defined monitoring/safety rules for liver chemistry.
French: Dans les études de phase 3 regroupées, trente six patients (13,8 %) traités par le mipomersen ont présenté des augmentations des enzymes ALAT et ASAT, répondant aux règles de surveillance/sécurité définies dans le protocole pour les paramètres chimiques hépatiques.
English: In particular, the numerical imbalance in overall CV events, MACE and CV hospitalisations is of concern.
French: En particulier, le déséquilibre numérique entre l'ensemble des événements CV, les EICM et les hospitalisations CV, suscite des inquiétudes.
English: For 14 (5.4%) of these patients, dosing with mipomersen was stopped (stopping rules were ≥8 x ULN for AST/ALT on one occasion, ≥5 x ULN for AST/ALT over 7 days, or ≥3 x ULN for AST/ALT and elevated bilirubin).
French: Chez 14 de ces patients (5,4 %), la prise de mipomersen a été arrêtée [les règles applicables pour l'arrêt étaient ≥ 8 x LSN (limite supérieure de la normale) pour les enzymes ASAT/ALAT une seule fois, ≥ 5 x LSN pour les enzymes ASAT/ALAT pendant 7 jours ou ≥ 3 x LSN pour les enzymes ASAT/ALAT avec une augmentation de la bilirubine].
English: Furthermore, in the placebo arm of the pooled phase 2 and 3 trial population including patients at somewhat lower CVS risk (as compared with the very high CV risk in HoFH patients), a higher number of MACE was noted, again potentially indicating that the absence of MACE in the placebo arms of the pivotal studies of overall small size might be a chance finding.
French: De plus, dans le groupe placebo des populations regroupées des essais de phase 2 et 3, incluant des patients présentant un risque CV quelque peu inférieur (par comparaison avec le risque CV très élevé des patients atteints d'HFHo), il a été noté un nombre plus élevé d'EICM, indiquant potentiellement là aussi que l'absence d'EICM dans les groupes placebo des études pivots globalement de petite taille pourrait être un résultat dû au hasard.
English: In the clinical development programme increases in hepatic transaminases (ALT, AST) and liver fat were observed frequently in patients who received mipomersen therapy.
French: Dans le programme de développement clinique, des augmentations des taux des transaminases alanine aminotransaminase (ALAT) et aspartate aminotransaminase (ASAT) et de la graisse hépatique ont été fréquemment observées chez les patients traités par mipomersen.
English: CHMP position on ground 3
French: Avis du CHMP concernant le motif 3
English: • CHMP ground 3: The high overall withdrawal rate with mipomersen after 2-3 years, even in the restricted HoFH population, remains a major concern, thus severely limiting the number of patients that may obtain a potential benefit from its lipid-lowering effect.
French: • Motif 3 du CHMP: le taux global élevé de sorties d'étude avec le mipomersen après 2 à 3 ans, même dans la population restreinte des patients atteints d'HFHo, reste une préoccupation majeure, ce qui limite très fortement le nombre de patients pouvant tirer un bénéfice potentiel de son effet hypolipidémiant.
English: Potential negative effects, in particular inflammatory effects, immunological reactivity, increase in blood pressure and renal toxicity (as shown by proteinuria) on other cardiovascular risk factors may counteract the potential beneficial effect on CV outcome due to reduction in LDL-C;
French: De possibles effets négatifs, en particulier des effets inflammatoires, une réactivité immunologique, une augmentation de la tension artérielle et une toxicité rénale (comme le montre une protéinurie), sur d'autres facteurs de risques cardiovasculaires, peuvent contrebalancer l'effet bénéfique potentiel sur les résultats CV dû à la diminution des taux de LDL-C;
English: The pivotal studies with mipomersen have neither been prospectively planned nor adjudicated for CVS safety outcome and thus, only limited conclusions can be drawn from the presented data.
French: Les études pivots menées avec le mipomersen n'ont fait l'objet ni d'une programmation prospective, ni d'une adjudication des données de sécurité cardiovasculaires; elles ne permettent donc de tirer que des conclusions limitées à partir de ces données.
English: Potential negative effects, in particular inflammatory effects, immunological and renal toxicity (as shown by proteinuria) on other cardiovascular risk factors may counteract the potential beneficial effect on CVS outcome due to reduction in LDL-C.
French: Des effets négatifs potentiels, en particulier des effets inflammatoires, une toxicité immunologique et rénale (démontrée par une protéinurie), sur d'autres facteurs de risques cardiovasculaires peuvent contrebalancer l'effet bénéfique potentiel sur les résultats CV dû à la diminution du LDL-C.
English: The high overall withdrawal rate with mipomersen after 2-3 years, even in the restricted HoFH population, remains a concern, thus severely limiting the number of patients that may obtain a potential benefit from its lipid-lowering effect.
French: 3. le taux global de sorties d'étude pour le mipomersen après 2 à 3 ans, même dans la population limitée aux patients atteints d'HFHo, reste préoccupant, ce qui limite fortement le nombre de patients pouvant tirer un bénéfice potentiel de son effet hypolipidémiant.
English: CHMP position on ground 2:
French: Avis du CHMP concernant le motif 2:
English: 26, week 52 and week 72 is too small to draw firm conclusions regarding long-term effects on liver fat accumulation with mipomersen treatment.
French: Dans l'étude d'extension ouverte, le nombre de patients pour lesquels des données sont disponibles en ligne de base et pour les semaines 26, 52 et 72 est trop faible pour tirer des conclusions fermes concernant les effets à long terme sur l'accumulation de graisse dans le foie au cours du traitement par mipomersen.
English: Mipomersen is a drug that is intended for life-long administration; therefore further long-term data on hepatic safety in HoFH patients are essential before marketing authorisation could be granted.
French: Par conséquent, des données à long terme complémentaires, relatives à la sécurité hépatique chez les patients atteints d'HFHo, sont indispensables avant qu'une autorisation de mise sur le marché puisse être accordée.
English: Statistically significant percent reductions with mipomersen compared to placebo were also observed for apo B, TC, and non HDL-C from baseline to PET.
French: Des réductions en pourcentage, statistiquement significatives, ont également été observées pour le mipomersen par rapport au placebo pour l'apolipoprotéine (apo-b), le cholestérol total (CT) et le cholestérol non lié aux lipoprotéines de haute densité (non HDL-C), par rapport à la ligne de base au PECEP.
English: The CHMP acknowledged that in a small population like that of HoFH patients, the collection of a large database is not likely; nevertheless the importance of monitoring the CVS safety data as stressed in this guidance still applies.
French: Le CHMP a reconnu que dans une population de petite taille comme celle des patients atteints d'HFHo, la constitution d'une vaste base de données est peu probable.
English: The Agency's Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) considered the increase in progression free survival to be clinically significant although it noted that a benefit in overall survival had not yet been shown.
French: Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que l'augmentation de la survie sans progression était cliniquement significative, bien qu'il ait constaté qu'un bénéfice dans la survie globale n'avait pas encore été démontré.
English: It will also provide a final analysis from the main study on how long patients who have been treated with the medicine survive.
French: Elle fournira également, à partir de l'étude principale, une analyse finale de la durée de survie des patients qui ont été traités par le médicament.
English: In addition, panobinostat works in a different way to existing treatments.
French: De plus, le panobinostat a un mode d'action différent de celui des traitements existants.
English: This is a summary of the European public assessment report (EPAR) for Farydak.
French: Le présent document est un résumé du rapport européen public d'évaluation (EPAR) relatif à Farydak.
English: The CHMP therefore decided that Farydak's benefits are greater than its risks in this group and recommended that it be approved for use in the EU.
French: Le CHMP a donc estimé que les bénéfices de Farydak sont supérieurs à ses risques dans ce groupe, et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée.
English: It is not intended to provide practical advice on how to use Farydak.
French: Il ne vise pas à fournir des conseils pratiques sur la façon d'utiliser Farydak.
English: Patients are given the medicine for 8 cycles, and further 8 cycles of treatment are recommended in those that benefit.
French: Les patients reçoivent le médicament pendant huit cycles, et chez les patients qui en tirent un bénéfice, huit cycles supplémentaires de traitement sont recommandés.
English: Although the side effects were of concern and could not be justified in patients who could be given less toxic treatments, the CHMP considered that they were acceptable in this previously treated subgroup in view of the lack of alternatives, and could be managed.
French: Même si les effets indésirables se sont révélés préoccupants et bien qu'ils ne puissent pas se justifier chez des patients qui seraient en mesure de recevoir des traitements moins toxiques, le CHMP a estimé que ces effets indésirables étaient acceptables dans ce sous-groupe antérieurement traité compte tenu du manque d'alternatives, et qu'ils pouvaient être gérés.
English: This is expected to stop the cancer cells from multiplying and to activate processes that kill the cell, thereby slowing down the growth of the cancer.
French: Cet effet devrait empêcher les cellules cancéreuses de se multiplier, et activer des processus qui tuent les cellules, ralentissant ainsi le développement du cancer.
English: A risk management plan has been developed to ensure that Farydak is used as safely as possible.
French: Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Farydak est utilisé d'une manière aussi sûre que possible.
English: The benefits of Farydak have been shown in one main study involving 768 patients with multiple myeloma that had come back after previous treatments.
French: Les bénéfices de Farydak ont été démontrés dans une étude principale incluant 768 patients atteints d'un myélome multiple qui était réapparu après des traitements antérieurs.
English: Farydak must not be used in women who are breast-feeding.
French: Farydak ne doit pas être utilisé chez les femmes qui allaitent.
English: In addition, the company that markets Farydak will provide educational materials for patients, including a patient card, to help them take the medicine correctly.
French: De plus, la société qui commercialise Farydak fournira du matériel éducatif destiné aux patients, notamment une carte pour les patients, afin de les aider à prendre le médicament correctement.
English: Other information about Farydak
French: Autres informations relatives à Farydak:
English: What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Farydak?
French: Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Farydak?
English: Based on this plan, safety information has been included in the summary of product characteristics and the package leaflet for Farydak, including the appropriate precautions to be followed by healthcare professionals and patients.
French: Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Farydak, y compris les précautions à observer par les professionnels des soins de santé et les patients.
English: Treatment with Farydak must be started by a doctor experienced in the treatment of cancer and the medicine can only be obtained with a prescription.
French: Le traitement par Farydak doit être instauré par un médecin ayant l'expérience du traitement contre le cancer, et le médicament n'est délivré que sur ordonnance.
English: It blocks the activity of enzymes called histone deacetylases (HDACs), which are involved in switching the activity of genes on and off within cells.
French: Il bloque l'activité des enzymes appelées histone désacétylases (les HDAC), qui interviennent dans l'activation et la désactivation des gènes dans les cellules.
English: It is given to adults whose disease has come back or got worse after at least two previous treatments, including bortezomib and an immunomodulatory medicine (a medicine that acts on the immune system).
French: Il est administré aux adultes dont la maladie est revenue ou s'est aggravée après au moins deux traitements antérieurs, incluant du bortézomib et un médicament immunomodulateur (un médicament qui agit sur le système immunitaire).
English: This means that for patients who have previously received at least two previous treatments, including bortezomib and immunomodulatory agents, who have limited treatment options and therefore a high unmet medical need, it offers a new alternative.
French: Cela signifie que pour les patients qui ont déjà reçu au moins deux traitements antérieurs, incluant du bortézomib et des agents immunomodulateurs, pour lesquels les options thérapeutiques sont limitées et qui ont donc un besoin médical important non satisfait, il offre une nouvelle possibilité de traitement.
English: The summary of the opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products for Farydak can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
French: Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins relatif à Farydak est disponible sur le site web de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
English: In multiple myeloma, panobinostat is expected to keep genes that suppress the division and growth of the cancer cells switched ‘on'.
French: Dans le myélome multiple, le panobinostat est censé maintenir les gènes qui suppriment la division et la croissance des cellules cancéreuses dans un état «activé».
English: The full EPAR and risk management plan summary for Farydak can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
French: L'EPAR complet et le résumé du plan de gestion des risques relatifs à Farydak sont disponibles sur le site web de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
English: The most significant effects that led to patients having to stop treatment (which happened in about 4 patients in 10) were diarrhoea, weakness and tiredness, and pneumonia (lung infection).
French: Les effets les plus significatifs ayant conduit les patients à arrêter leur traitement (ce qui s'est produit chez environ 4 patients sur 10) étaient: diarrhée, faiblesse et fatigue, et pneumonie (infection pulmonaire).
English: What benefits of Farydak have been shown in studies?
French: Quels sont les bénéfices de Farydak démontrés au cours des études?
English: When results were analysed just for the group of patients who had previously received at least two previous treatments, including bortezomib and an immunomodulatory medicine (thalidomide, lenalidomide or pomalidomide), the average time until the myeloma got worse was 12.5 months with Farydak, versus 4.7 months with placebo.
French: Lorsque les résultats ont été analysés juste pour le groupe de patients qui avaient déjà reçu au moins deux traitements antérieurs, incluant du bortézomib et un médicament immunomodulateur (thalidomide, lénalidomide ou pomalidomide), le temps moyen avant aggravation du myélome était de 12,5 mois sous Farydak, contre 4,7 mois sous placebo.
English: The main measure of effectiveness was the average length of time before the patient's disease got worse again (progression-free survival), which was 12 months in patients given Farydak, compared with around 8 months in those given placebo.
French: Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était le laps de temps moyen écoulé avant que la maladie du patient ne s'aggrave à nouveau (survie sans progression), qui était de 12 mois chez les patients sous Farydak, contre environ 8 mois chez les patients recevant le placebo.
English: Farydak contains the active substance panobinostat.
French: Farydak contient le principe actif panobinostat.
English: The active substance in Farydak, panobinostat, is a type of medicine called a histone deacetylase (HDAC) inhibitor.
French: Le principe actif de Farydak, le panobinostat, est un type de médicament appelé «inhibiteur d'histone désacétylases» (HDAC).
English: Why is Farydak approved?
French: Pourquoi Farydak est-il approuvé?
English: Effects on the heart occurred in between 1 and 2 patients in 10 and included tachycardia (increased heart rate), palpitations, and irregular heart rhythms (atrial fibrillation, sinus tachycardia); more rarely patients had changes in electrical conduction in the heart (prolonged QTc interval).
French: Des effets sur le cœur se sont produits chez 1 à 2 patients sur 10 et comprenaient: tachycardies (rythme cardiaque plus élevé), palpitations, et rythmes cardiaques irréguliers (fibrillation auriculaire, tachycardie sinusale); plus rarement, des patients ont présenté un changement de la conduction électrique dans le cœur (allongement de l'intervalle QTc).
English: For practical information about using Farydak, patients should read the package leaflet or contact their doctor or pharmacist.
French: Pour obtenir des informations pratiques sur l'utilisation de Farydak, les patients sont invités à lire la notice ou à contacter leur médecin ou leur pharmacien.
English: For further information, see the summary of product characteristics (part of the product information).
French: Pour plus d'informations, voir le résumé des caractéristiques du produit (compris dans l'EPAR).
English: For more information about treatment with Farydak, read the package leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or pharmacist.
French: Pour plus d'informations sur le traitement par Farydak, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
English: The most common side effects with Farydak (which may affect more than 1 in 10 people) are diarrhoea, tiredness, nausea (feeling sick) and vomiting, and effects on the blood such as thrombocytopenia (low levels of blood platelets which are important for blood clotting), anaemia and neutropenia and lymphopenia (low levels of certain white blood cells).
French: Les effets indésirables les plus couramment observés sous Farydak (qui peuvent toucher plus d'une personne sur 10) sont la diarrhée, la fatigue, les nausées (envie de vomir) et les vomissements, et des effets sur le sang tels que la thrombocytopénie (faibles taux de plaquettes sanguines, qui sont importantes pour la coagulation du sang), l'anémie et la neutropénie et la lymphopénie (faibles taux de certains globules blancs).
English: Farydak is available as capsules (10, 15 and 20 mg) and it is given in 21-day treatment cycles, together with bortezomib and dexamethasone.
French: Farydak est disponible sous la forme de gélules (10, 15, et 20 mg) et il est administré par cycles de traitement de 21 jours, en association avec du bortézomib et de la dexaméthasone.
English: For the full list of all side effects reported with Farydak, see the package leaflet.
French: Pour une description complète des effets indésirables observés sous Farydak, voir la notice.
English: What are the risks associated with Farydak?
French: Quels sont les risques associés à l'utilisation de Farydak?
English: Farydak is a cancer medicine used in combination with two other medicines, bortezomib and dexamethasone, to treat multiple myeloma (a cancer of the bone marrow).
French: Farydak est un médicament anticancéreux utilisé en association avec deux autres médicaments, le bortézomib et la dexaméthasone, pour le traitement du myélome multiple (un cancer de la moelle osseuse).
English: What is Farydak and what is it used for?
French: Qu'est-ce que Farydak et dans quel cas est-il utilisé?
English: The medicine was compared with placebo (a dummy treatment) as an addition to treatment with bortezomib and dexamethasone.
French: Le médicament a été comparé à un placebo (un traitement fictif) en association avec du bortézomib et de la dexaméthasone.
English: Because the number of patients with multiple myeloma is low, the disease is considered ‘rare', and Farydak was designated an ‘orphan medicine' (a medicine used in rare diseases) on 8 November 2012.
French: C'est pourquoi Farydak a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 8 novembre 2012.
English: How does Farydak work?
French: Comment Farydak agit-il?
English: How is Farydak used?
French: Comment Farydak est-il utilisé?
English: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom delay the dose in patients who experience severe side effects.
French: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom recommandée de Farydak est de 20 mg, prise aux jours 1, 3, 5, 8, 10 et 12 du cycle.
English: The doctor may have to adjust or
French: Il est possible que le médecin doive ajuster la dose ou retarder son administration chez les patients qui présentent des effets indésirables graves.
English: Packaging Content Package size
French: Taille de l'emballag e
English: Route of Administration
French: Voie d'administration Conditionneme nt
English: Consideration should be given to the following:
French: Il convient de prendre en compte les situations suivantes:
English: However, data on subjects older than 70 years are limited.
French: Cependant, les données concernant des sujets de plus de 70 ans sont limitées.
English: You should not take Spedra more than once a day.
French: Vous ne devez pas prendre Spedra plus d'une fois par jour.
English: Spedra should not be taken by children and adolescents under 18 years of age.
French: Spedra ne doit pas être utilisé par les enfants et les adolescents âgés de moins de 18 ans.