FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Czech: c.A124C nebo c.A124T
Estonian: c.A124C või c.A124T
Czech: Nejčastějším nežádoucím účinkem hlášeným v souvislosti s užíváním přípravku Galafold v dávkách do 1 250 mg byla bolest hlavy a v dávkách do 2 000 mg závratě.
Estonian: Galafoldi annustega kuni 1250 mg ja 2000 mg olid kõige sagedamini teatatud kõrvaltoimed vastavalt peavalu ja pearinglus.
Czech: c.280T>A nebo c.281G>C
Estonian: c.280T>A või c.281G>C
Czech: Plazmatická expozice migalastatu (AUC0-∞) a Cmax vykazovaly nárůst úměrný dávce při perorálních dávkách migalastat-hydrochloridu od 50 do 1 250 mg.
Estonian: Migalastaatvesinikkloriidi suukaudsete annuste 50 kuni 1250 mg manustamisel suurenesid migalastaadi plasmaekspositsioon (AUC0-∞) ja Cmax annusega proportsionaalselt.
Czech: c.G561T nebo c.G561A nebo c.G561C
Estonian: c.G561T või c.G561A või c.G561C
Czech: V průběhu otevřené prodloužené fáze bylo v souvislosti s průjmem a zažívacími potížemi od počátku studie zaznamenáno statisticky významné (p < 0,05) zlepšení a v souvislosti se zácpou zlepšující se trend.
Estonian: Avatud jätku-uuringu ajal täheldati statistiliselt olulist (p < 0,05) paranemist võrreldes kõhulahtisuse ja seedehäirete sümptomite algväärtustega, paranes ka kõhukinnisus.
Czech: Pokud je dvojitá mutace přítomna na stejném chromozomu (u mužů i u žen), je pacient způsobilý pro léčbu, pokud je dvojitá mutace uvedena v tabulce 2 v rámci jedné položky (např.
Estonian: Kui topeltmutatsioon on samas kromosoomis (meestel ja naistel), allub see patsient ravile juhul, kui topeltmutatsioon on tabeli 2 ühes kirjes (nt D55V/Q57L).
Czech: c.G216A nebo c.G216T nebo c.G216C
Estonian: c.G216A või c.G216T või c.G216C
Czech: c.G71A nebo c.G72A
Estonian: c.G71A või c.G72A
Czech: c.A712C nebo c.T714A neboc.T714G
Estonian: c.A712C või c.T714A või c.T714G
Czech: Parestesie Závratě Hypestezie
Estonian: Paresteesia Pearinglus Hüpoesteesia
Czech: c.G982A nebo c.G982C
Estonian: c.G982A või c.G982C
Czech: c.G471C nebo c.G471T
Estonian: c.G471C või c.G471T
Czech: c.T187A nebo c.G188C
Estonian: c.T187A või c.G188C
Czech: c.1081G>A nebo c.1081G>C c.G1081A nebo c.G1081C
Estonian: c.1081G>A või c.1081G>C c.G1081A või c.G1081C
Czech: c.G285T nebo c.G285C
Estonian: c.G285T või c.G285C
Czech: c.412G>A nebo c.412G>C
Estonian: c.412G>A või c.412G>C
Czech: Po sledování v rámci otevřené prodloužené studie dosahovala průměrná změna počáteční hodnoty LVMi 36. měsíc studie -8,3 (95% CI: -17,1, 0,4; n=25) a 48. měsíc studie -9,1 (95% CI: -20,3, 2,0; n = 18).
Estonian: Pärast avatud jätku-uuringus tehtud järelkontrolli oli keskmine LVMI muutus võrreldes algväärtusega 36. kuul -8,3 (95% usaldusvahemik: -17,1, 0,4; n = 25) ja 48. kuul -9,1 (95% usaldusvahemik: -20,3, 2,0; n = 18).
Czech: c.124A>C nebo c.124A>T
Estonian: c.124A>C või c.124A>T
Czech: Vyrážka Pruritus
Estonian: Lööve Sügelus
Czech: c.G153A nebo c.G153T nebo c.G153C
Estonian: c.G153A või c.G153T või c.G153C
Czech: c.216G>A nebo c.216G>T nebo c.216G>C
Estonian: c.216G>A või c.216G>T või c.216G>C
Czech: c.471G>C nebo c.471G>T
Estonian: c.471G>C või c.471G>T
Czech: c.1147T>C nebo c.1149C>G neboc.1149C>A
Estonian: c.1147T>C või c.1149C>G või c.1149C>A
Czech: c.801G>A (místo domělého dělení)
Estonian: c.801G>A (eeldatav splaissingu kohtTEADMATA)
Czech: Mutace GLA, které jsou z hlediska léčby přípravkem Galafold předmětné či nikoliv, jsou uvedeny níže v tabulkách 2 a 3.
Estonian: Galafoldile alluvad ja allumatud GLA mutatsioonid on loetletud allpool, vastavalt tabelis 2 ja tabelis 3.
Czech: Přípravek Galafold se užívá každý druhý den.
Estonian: Galafoldi võetakse ülepäeviti.
Czech: Tortikolis Bolest v končetině
Estonian: Lihasspasmid Müalgia Kõverkaelsus Valu jäsemetes
Czech: c.285G>T nebo c.285G>C
Estonian: c.285G>T või c.285G>C
Czech: c.187T>A nebo c.188G>C
Estonian: c.187T>A või c.188G>C
Czech: c.T280A nebo c.G281C
Estonian: c.T280A või c.G281C
Czech: c.817T>C nebo c.819T>A nebo c.819T>G
Estonian: c.817T>C või c.819T>A või c.819T>G
Czech: c.T166A nebo c.G167C
Estonian: c.T166A või c.G167C
Czech: Ve studii u pacientů neléčených enzymovou substituční terapií vedla léčba přípravkem Galafold ke statisticky významnému snížení LVMi (p < 0,05), přičemž průměrná změna počáteční hodnoty LVMi dosahovala 18. až 24. měsíc studie -7,7 (95% CI: -15,4, -0,01; n=27).
Estonian: Ensüümasendusravi mittesaanute uuringus andis Galafold tulemuseks statistiliselt olulise LVMI vähenemise (p < 0,05); keskmine LVMI muutus 18. kuni 24. kuul võrreldes algväärtusega oli -7,7 (95% usaldusvahemik: -15,4, -0,01; n = 27).
Czech: c.G261C nebo c.G261T
Estonian: c.G261C või c.G261T
Czech: c.261G>C nebo c.261G>T
Estonian: c.261G>C või c.261G>T
Czech: c.71G>A nebo c.72G>A
Estonian: c.71G>A või c.72G>A
Czech: c.561G>T nebo c.561G>A nebo c.561G>C
Estonian: c.561G>T või c.561G>A või c.561G>C
Czech: c.982G>A nebo c.982G>C
Estonian: c.982G>A või c.982G>C
Czech: (epistaxe)
Estonian: (epistaksis)
Czech: c.712A>C nebo c.714T>A neboc.714T>G
Estonian: c.712A>C või c.714T>A või c.714T>G
Czech: c.G228C nebo c.G228A nebo c.G228T
Estonian: c.G228C või c.G228A või c.G228T
Czech: c.T784A nebo c.T784C
Estonian: c.T784A või c.T784C
Czech: c.612G>T nebo c.612G>C
Estonian: c.612G>T või c.612G>C
Czech: Po sledování v rámci otevřené prodloužené studie průměrná změna počáteční hodnoty LVMi u pacientů s hypertrofií levé komory dosahovala 36. měsíc studie -30,0 (95%) CI: -57,9, -2,2; n = 4) a 48. měsíc studie -33,1 (95% CI: -60,9, -5,4; n=4).
Estonian: Pärast avatud jätku-uuringus tehtud järelkontrolli oli uuringu alguses vasaku vatsakese hüpertroofiaga patsientide keskmine LVMI muutus võrreldes algväärtusega 36. kuul -30,0 (95% usaldusvahemik: -57,9, -2,2; n = 4) ja 48. kuul -33,1 (95% usaldusvahemik: -60,9, -5,4; n = 4).
Czech: c.G132T nebo c.G132C
Estonian: c.G132T või c.G132C
Czech: c.70T>C nebo c.70T>A
Estonian: c.70T>C või c.70T>A
Czech: Neuplatňuje se. 6.3 Doba použitelnosti
Estonian: 6.3 Kõlblikkusaeg
Czech: c.A442C nebo c.T444A neboc.T444G
Estonian: c.A442C või c.T444A või c.T444G
Czech: c.G609C nebo c.G609T
Estonian: c.G609C või c.G609T
Czech: c.337T>C nebo c.339T>A nebo c.339T>G
Estonian: c.337T>C või c.339T>A või c.339T>G
Czech: c.G540C nebo c.G540T
Estonian: c.G540C või c.G540T
Czech: c.T514A nebo c.G515C
Estonian: c.T514A või c.G515C
Czech: c.G243T nebo c.G243C
Estonian: c.G243T või c.G243C
Czech: c.228G>C nebo c.228G>A nebo c.228G>T
Estonian: c.228G>C või c.228G>A või c.228G>T
Czech: Změna proteinové sekvence p.delI239
Estonian: p.D234del p.delI239
Czech: c.609G>C nebo c.609G>T
Estonian: c.609G>C või c.609G>T
Czech: c.G144T nebo c.G144C
Estonian: c.G144T või c.G144C
Czech: c.132G>T nebo c.132G>C
Estonian: c.132G>T või c.132G>C
Czech: c.A840T nebo c.A840C
Estonian: c.A840T või c.A840C
Czech: c.G126A nebo c.G126C nebo c.G126T
Estonian: c.G126A või c.G126C või c.G126T
Czech: Galafold je indikován k dlouhodobé léčbě dospělých a dospívajících ve věku od 16 let s potvrzenou diagnózou Fabryho nemoci (deficit α-galaktosidázy A), kteří vykazují příslušnou mutaci (viz tabulky v bodě 5.1).
Estonian: Galafold on näidustatud kinnitatud Fabry tõve (alfagalaktosidaas A puudulikkus) diagnoosiga ja ravile alluva mutatsiooniga (vt tabelid lõigus 5.1) täiskasvanute ning 16-aastaste ja vanemate noorukite raviks.
Czech: c.G612T nebo c.G612C
Estonian: c.G612T või c.G612C
Czech: c.540G>C nebo c.540G>T
Estonian: c.540G>C või c.540G>T
Czech: W399S c.1202C>G nebo c.1202C>A c.C1202G nebo c.C1202A S401X c.1215T>A
Estonian: c.1202C>G või c.1202C>A c.C1202G või c.C1202A
Czech: c.A588T nebo c.A588C
Estonian: c.A588T või c.A588C
Czech: Není dosud známo, zda se tento přípravek vylučuje do mateřského mléka.
Estonian: Veel ei ole teada, kas see ravim eritub rinnapiima.
Czech: c.126G>A nebo c.126G>C nebo c.126G>T
Estonian: c.126G>A või c.126G>C või c.126G>T
Czech: c.243G>T nebo c.243G>C
Estonian: c.243G>T või c.243G>C
Czech: c.166T>A nebo c.167G>C
Estonian: c.166T>A või c.167G>C
Czech: c.144G>T nebo c.144G>C
Estonian: c.144G>T või c.144G>C
Czech: U pacientů s předmětnými mutacemi došlo ke snížení hladin GL-3 v moči a intersticiálních kapilárách ledvin.
Estonian: Ravile alluvate mutatsioonidega patsientidel täheldati uriinis ja neerude interstitsiaalsetes kapillaarides GL-3 sisalduse vähenemise tendentsi.
Czech: c.153G>A nebo c.153G>T nebo c.153G>C
Estonian: c.153G>A või c.153G>T või c.153G>C
Czech: 18,6 (95% CI: -38,2, 1,0; n=8).
Estonian: (95% usaldusvahemik: -2,653, -0,782; n = 31).
Czech: NEZNÁMÉ (del Exon1_2?)
Estonian: TEADMATA (del Exon1_2?)
Czech: c.G567C nebo c.G567T
Estonian: c.G567C või c.G567T
Czech: c.442A>C nebo c.444T>A neboc.444T>G
Estonian: c.442A>C või c.444T>A või c.444T>G
Czech: c.G831T nebo c.G831C
Estonian: c.G831T või c.G831C
Czech: c.141G>C nebo c.141G>T
Estonian: c.141G>C või c.141G>T
Czech: • bolest svalů (myalgie)
Estonian: • Torkimistunne jäsemetes (paresteesia)
Czech: c.108G>C nebo c.108G>T
Estonian: c.108G>C või c.108G>T
Czech: c.G141C nebo c.G141T
Estonian: c.G141C või c.G141T
Czech: NEZNÁMÉ (del Exon5_7?)
Estonian: TEADMATA (del Exon5_7?)
Czech: c.G870A nebo c.G870C nebo c.G870T
Estonian: c.G870A või c.G870C või c.G870T
Czech: c.567G>C nebo c.567G>T
Estonian: c.567G>C või c.567G>T
Czech: c.639G>A (místo domělého dělení)
Estonian: c.639G>A (eeldatav splaissingu kohtTEADMATA)
Czech: c.T154A nebo c.G155C
Estonian: c.T154A või c.G155C
Czech: Ve srovnání s placebem (+0,07 ± 0,13; +14 %) bylo u pacientů náhodně vybraných do skupiny léčené přípravkem Galafold ve fázi 1 zaznamenáno v 6. měsíci studie statisticky významné výraznější snížení (±SEM) průměrného ukládání GL-3 v intersticiálních kapilárách (-0,25 ± 0,10; -39 %) (p=0,008).
Estonian: 1. etapis Galafoldi rühma randomiseeritud patsientidel täheldati 6. kuul GL-3 interstitsiaalsetesse kapillaaridesse keskmise ladestumise (-0,25 ±0,10; -39%) statistiliselt oluliselt suuremat vähenemist (± keskväärtuse standardviga) võrreldes platseeboga (+0,07 ±0,13; +14%) (p = 0,008).
Czech: (pruritus)
Estonian: (kõverkaelsus)
Czech: c.T667A nebo c.G668C
Estonian: c.T667A või c.G668C
Czech: NEZNÁMÉ (del Exon3?)
Estonian: TEADMATA (del Exon3?)
Czech: Průměrná změna počáteční hodnoty LVMi 18. a 24. měsíc u pacientů s hypertrofií levé komory na počátku studie (ženy s počáteční hodnotou LVMi > 95 g/m a muži s počáteční hodnotou LVMi > 115 g/m2) dosahovala
Estonian: Uuringu alguses vasaku vatsakese hüpertroofiaga patsientidel oli LVMI (g/m2) keskmine muutus 18. kuni 24. kuul võrreldes algväärtusega (naistel LVMI algväärtus > 95 g/m ja meestel LVMI algväärtus > 115 g/m usaldusvahemik: -38,2, 1,0; n = 8).
Czech: c.G288A nebo c.G288T nebo c.G288C
Estonian: c.G288A või c.G288T või c.G288C
Czech: c.547G>A (místo domělého dělení)
Estonian: c.547G>A (eeldatav splaissingu kohtTEADMATA)
Czech: U pacientů s poruchou funkce jater není nutná žádná úprava dávkování přípravku Galafold (viz bod 5.2).
Estonian: Maksakahjustus Maksakahjustusega patsientidel ei ole Galafoldi annuse kohandamine vajalik (vt lõik 5.2).
Czech: c.831G>T nebo c.831G>C
Estonian: c.831G>T või c.831G>C
Czech: Co je přípravek Galafold a k čemu se používá 2.
Estonian: 1. Mis ravim on Galafold ja milleks seda kasutatakse 2. Mida on vaja teada enne Galafoldi võtmist 3.
Czech: Průměrná anualizovaná rychlost změny eGFRCKD-EPI byla -0,40 ml/min/1,73 m
Estonian: Keskmine eGFRCKD-EPI aastane muutus algtasemega võrreldes oli Galafoldiga 30 kuud ravitud patsientidel -1,72 ml/min/1,73 m
Czech: c.G861C nebo c.G861T
Estonian: c.G861C või c.G861T
Czech: c.G108C nebo c.G108T
Estonian: c.G108C või c.G108T
Czech: Galafold 123 mg tvrdé tobolky
Estonian: Galafold 123 mg kõvakapslid
Czech: c.870G>A nebo c.870G>C nebo c.870G>T
Estonian: c.870G>A või c.870G>C või c.870G>T
Czech: c.514T>A nebo c.515G>C
Estonian: c.514T>A või c.515G>C
Czech: c.G439A nebo c.G439C
Estonian: c.G439A või c.G439C
Czech: c.840A>T nebo c.840A>C
Estonian: c.840A>T või c.840A>C
Czech: c.G837C nebo c.G837T
Estonian: c.G837C või c.G837T
Czech: Mutace v genu GLA způsobující Fabryho nemoc mají za následek deficit lysozomálního enzymu -galaktosidázy A (-Gal A), který je nezbytný pro metabolismus glykosfingolipidového substrátu (např. GL-3, lyso-Gb3).
Estonian: See ensüüm on vajalik glükosfingolipiidide substraadi (nt GL-3, lyso-Gb3) ainevahetuseks.
Czech: c.G486C nebo c.G486T
Estonian: c.G486C või c.G486T
Czech: c.888G>A nebo c.888G>T nebo c.888G>C
Estonian: c.888G>A või c.888G>T või c.888G>C
Czech: c.G936T nebo c.G936C
Estonian: c.G936T või c.G936C
Czech: c.588A>T nebo c.588A>C
Estonian: c.588A>T või c.588A>C
Czech: c.G888A nebo c.G888T nebo c.G888C
Estonian: c.G888A või c.G888T või c.G888C
Czech: c.G394A nebo c.G394C
Estonian: c.G394A või c.G394C
Czech: c.708G>C nebo c.708G>T
Estonian: c.708G>C või c.708G>T
Czech: c.861G>C nebo c.861G>T
Estonian: c.861G>C või c.861G>T
Czech: c.154T>A nebo c.155G>C
Estonian: c.154T>A või c.155G>C
Czech: c.486G>C nebo c.486G>T
Estonian: c.486G>C või c.486G>T
Czech: Černý oxid železitý Hydroxid draselný
Estonian: Must raudoksiid Kaaliumhüdroksiid
Czech: c.837G>C nebo c.837G>T
Estonian: c.837G>C või c.837G>T
Czech: c.439G>A nebo c.439G>C
Estonian: c.439G>A või c.439G>C
Czech: c.394G>A nebo c.394G>C
Estonian: c.394G>A või c.394G>C
Czech: c.A868C nebo c.A868T
Estonian: c.A868C või c.A868T
Czech: Galafold 123 mg tvrdé tobolky migalastatum
Estonian: Galafold 123 mg kõvakapslid Migalastaat
Czech: LOT:
Estonian: Partii:
Czech: c.720G>C nebo c.720G>T
Estonian: c.720G>C või c.720G>T
Czech: c.978G>C nebo c.978G>T
Estonian: c.978G>C või c.978G>T
Czech: c.148T>C nebo c.150C>G nebo c.150C>A
Estonian: Valgu järjestuse muutus c.148T>C või c.150C>G või c.150C>A
Czech: Tabulka 2: Tabulka předmětnosti přípravku Galafold (migalastat)
Estonian: Galafoldile (migalastaat) allumatud mutatsioonid
Czech: c.G963C nebo c.G963T
Estonian: c.G963C või c.G963T
Czech: Galafold migalastatum
Estonian: Galafold migalastaat
Czech: Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného používání přípravku Galafold?
Estonian: Mis meetmed võetakse, et tagada Galafoldi ohutu ja efektiivne kasutamine?
Czech: K zajištění co nejbezpečnějšího používání přípravku Galafold byl vypracován plán řízení rizik.
Estonian: Töötati välja riskijuhtimiskava, et tagada Galafoldi võimalikult ohutu kasutamine.
Czech: Hlavním měřítkem účinnosti byla změna funkce ledvin u pacientů po 18 týdnech léčby.
Estonian: Efektiivsuse põhinäitaja oli patsientide neerufunktsiooni muutus 18kuulise ravi järel.
Czech: Přípravek Galafold byl zkoumán ve dvou hlavních studií, do kterých bylo zařazeno celkem 127 pacientů s Fabryho nemocí.
Estonian: Galafoldi uuriti kahes põhiuuringus, milles osales kokku 127 Fabry tõvega patsienti.
Czech: Co je Galafold a k čemu se používá?
Estonian: Mis on Galafold ja milleks seda kasutatakse?
Czech: Výbor poznamenal, že přípravek Galafold byl zkoumán u omezeného počtu pacientů, nicméně u tak vzácného onemocnění se dostupné důkazy považují za dostačující.
Estonian: Komitee märkis, et Galafoldi on uuritud piiratud arvul patsientidel, kuid olemasolevaid tõendeid peetakse nii haruldase haiguse kohta piisavaks.
Czech: Doporučená dávka přípravku Galafold je jedna tobolka obden a užívá se ústy alespoň 2 hodiny před nebo po jídle.
Estonian: Galafoldi soovitatav annus on üks kapsel ülepäeviti, võetuna suu kaudu vähemalt 2 tundi enne või pärast sööki.
Czech: Nejčastějším nežádoucím účinkem přípravku Galafold (který může postihnout přibližně 1 osobu z 10) je bolest hlavy.
Estonian: Galafoldi kõige sagedam kõrvalnäht (võib esineda kuni 1 patsiendil 10st) on peavalu.
Czech: Jelikož počet pacientů s Fabryho nemocí je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka se vyskytující a přípravek Galafold byl dne 22. května 2006 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění".
Estonian: Et Fabry tõvega patsientide arv on väike ja see haigus esineb harva, nimetati Galafold 22. mail 2006 harvikravimiks.
Czech: Přípravek Galafold je dostupný ve formě tobolek (123 mg).
Estonian: Galafoldi turustatakse kapslitena (123 mg).
Czech: To umožňuje, aby byl enzym přenesen do oblastí buňky, kde může odbourávat GL-3.
Estonian: See võimaldab ensüümi transportida rakuosadesse, kus see lagundab rasvainet GL-3.
Czech: Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury rozhodl, že přínosy přípravku Galafold převyšují jeho rizika, a proto doporučil, aby byl schválen k použití v EU.
Estonian: Inimravimite komitee otsustas, et Galafoldi kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ja soovitas ravimi kasutamise Euroopa Liidus heaks kiita.
Czech: Shrnutí stanoviska k přípravku Galafold vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Estonian: Harvikravimite komitee arvamuse kokkuvõte Galafoldi kohta on ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Czech: Pokud jde o bezpečnost, je přípravek Galafold dobře snášen.
Estonian: Ohutuse poolest talutakse Galafoldi hästi.
Czech: Účelem tohoto dokumentu není poskytovat praktické rady o tom, jak přípravek Galafold používat.
Estonian: Hindamisaruandes ei anta Galafoldi kasutamise praktilisi nõuandeid.
Czech: Úplný seznam nežádoucích účinků a omezení souvisejících s přípravkem Galafold je uveden v příbalové informaci.
Estonian: Galafoldi kohta teatatud kõrvalnähtude ja piirangute täielik loetelu on pakendi infolehel.
Czech: Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Galafold je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Estonian: Euroopa avaliku hindamisaruande täistekst Galafoldi kohta on ameti veebilehel: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Czech: Na základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Galafold zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí pracovníci i pacienti.
Estonian: Selle alusel lisati Galafoldi omaduste kokkuvõttesse ja pakendi infolehele ravimi ohutusteave, kus on ka tervishoiuspetsialistide ja patsientide võetavad meetmed.
Czech: Další informace o přípravku Galafold
Estonian: Muu teave Galafoldi kohta
Czech: Ve druhé studii u 60 pacientů byl přípravek Galafold porovnáván s léčivými přípravky agalsidáza alfa nebo agalsidáza beta, což jsou dva přípravky nahrazující chybějící enzym.
Estonian: Teises uuringus (60 patsienti) võrreldi Galafoldi alfa-agalsidaasi või beeta-agalsidaasiga, mis mõlemad asendavad puuduvat ensüümi.
Czech: Výbor CHMP rovněž upozornil na to, že se přípravek Galafold užívá ústy, a tato skutečnost může být přínosem ve srovnání s ostatními schválenými léčbami, jako je enzymová substituční terapie, které se podávají infuzí (kapáním) do žíly.
Estonian: Inimravimite komitee märkis ka, et Galafold on suukaudne ravim, mis võib olla eeliseks võrreldes teiste heaks kiidetud ravimeetoditega, näiteks ensüümasendusraviga, mida manustatakse veeniinfusioonina.
Czech: Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment Report, EPAR) pro přípravek Galafold.
Estonian: See on ravimi Galafold Euroopa avaliku hindamisaruande kokkuvõte.
Czech: Galafold je léčivý přípravek, který se používá k léčbě pacientů ve věku od 16 let trpících Fabryho nemocí.
Estonian: Galafoldi kasutatakse vähemalt 16-aasta vanuste Fabry tõvega patsientide ravimiseks.
Czech: Jak přípravek Galafold působí?
Estonian: Kuidas Galafold toimib?
Czech: Pokud jde o praktické informace o používání přípravku Galafold, pacienti by si měli přečíst příbalovou informaci nebo se obrátit na svého lékaře či lékárníka.
Estonian: Kui vajate Galafoldi kasutamise praktilisi nõuandeid, lugege pakendi infolehte või pöörduge oma arsti või apteekri poole.
Czech: Další informace o léčbě přípravkem Galafold naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
Estonian: Kui vajate Galafoldiga toimuva ravi kohta lisateavet, lugege palun pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või pöörduge oma arsti või apteekri poole.
Czech: Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Galafold?
Estonian: Mis riskid Galafoldiga kaasnevad?
Czech: Léčivá látka v přípravku Galafold, migalastat, se váže na určité nestálé formy alfa-galaktosidázy A, čímž dochází k jejich stabilizaci.
Estonian: Galafoldi toimeaine migalastaat seondub ensüümi alfa-galaktosidaas A teatud ebastabiilsete vormidega, stabiliseerides nii ensüümi.
Czech: Výdej přípravku Galafold je vázán na lékařský předpis a léčbu by měl zahájit a sledovat pouze lékař, který má zkušenosti s diagnostikou a léčbou Fabryho nemoci.
Estonian: Ravi Galafoldiga peab alustama Fabry tõve diagnoosimises ja ravis kogenud arst ning ravi peab toimuma tema järelevalve all.
Czech: První studie, která porovnávala přípravek Galafold a placebo (neúčinný přípravek) u 67 pacientů, zkoumala podíl pacientů, kteří odpověděli na léčbu (což bylo definováno jako alespoň 50% snížení ložisek GL-3 v ledvinách).
Estonian: Esimeses uuringus (67 patsienti) võrreldi Galafoldi ja platseebot (näiv ravim) ning jälgiti ravivastusega patsientide protsenti.
Czech: V této studii s ohledem na stabilizaci funkce ledvin u pacientů měl přípravek Galafold srovnatelnou účinnost jako enzymová substituční terapie.
Estonian: Uuringus leiti, et Galafold on patsientide neerufunktsiooni stabiliseerimisel sama efektiivne kui ensüümasendusravi.
Czech: Jedná se o vzácné dědičné onemocnění, kdy mají pacienti různé mutace (změny) v genu zodpovědném za tvorbu enzymu zvaného alfa-galaktosidáza A, který za normálních okolností odbourává tukovou látku zvanou globotriaosylceramid (GL-3).
Estonian: Fabry tõbi on haruldane pärilik haigus, mille korral esineb patsientidel mitmesuguseid mutatsioone (muutusi) geenis, mis juhib ensüümi alfa-galaktosidaas A tekkimist.
Czech: V důsledku toho nemůže být GL-3 odbouráván a hromadí se v různých buňkách těla včetně srdce a ledvin.
Estonian: Fabry tõvega patsientidel ei toimi see ensüüm korralikult, mille tõttu GL-3 ei lagune ja see koguneb organismi mitmesugustesse rakkudesse, näiteks südamesse ja neerudesse.
Czech: S ohledem na snížení ložisek GL-3 nebyla celkově prokázaná vyšší účinnost přípravku Galafold ve srovnání s placebem, nicméně z dalších analýz zahrnujících pouze pacienty s genetickými mutacemi, které lze léčit přípravkem Galafold, vyplývá, že pacienti po 6 měsících léčby odpověděli lépe na přípravek Galafold než na placebo.
Estonian: Samas tõendasid täiendavad analüüsid ainult patsientidega, kellel olid Galafoldiga ravitavad geenimutatsioonid, et nad reageerisid 6-kuulise ravi järel paremini Galafoldile kui platseebole.
Czech: Jaké přínosy přípravku Galafold byly prokázány v průběhu studií?
Estonian: Milles seisneb uuringute põhjal Galafoldi kasulikkus?
Czech: Jak se přípravek Galafold používá?
Estonian: Kuidas Galafoldi kasutatakse?
Czech: Na základě čeho byl přípravek Galafold schválen?
Estonian: Miks Galafold heaks kiideti?
Czech: Přípravek Galafold se používá pouze u pacientů s určitými mutacemi v genu alfa-galaktosidáza A. Další informace naleznete v souhrnu údajů o přípravku (rovněž součástí zprávy EPAR).
Estonian: Galafold on ette nähtud kasutamiseks ainult alfa-galaktosidaas A geeni teatud mutatsioonidega patsientidel.
Czech: • Otázky bioekvivalence
Estonian: • Bioekvivalentsuse küsimused
Czech: Seznam názvů, lékových forem, síly léčivých přípravků, způsobů podání, žadatelů v členských státech
Estonian: Ravimite nimetuste, ravimvormide, tugevuste ja manustamisviiside ning müügiloa taotlejate loetelu liikmesriikides
Czech: Vědecké závěry a zdůvodnění zamítnutí
Estonian: Teaduslikud järeldused ja keeldumise põhjused
Czech: Celkové shrnutí vědeckého hodnocení přípravku Galantamine STADA a přípravků souvisejících názvů (viz příloha I)
Estonian: Galantamine STADA ja sarnaste nimetuste (vt I lisa) teadusliku hindamise üldkokkuvõte
Czech: • ve studii s více dávkami nebyla bioekvivalence dostatečně prokázána,
Estonian: • kordusannuste uuringus ei tõendatud bioekvivalentsust piisavalt,
Czech: Diskutovalo se o třech definicích Cmin:
Estonian: Käsitleti kolme Cmin-i määratlust.