FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Polish: Odsetek pacjentów, u których po 15 miesiącach wystąpiła poprawa o co najmniej 3 punkty w porównaniu z wartościami wyjściowymi2
Estonian: Ravieelsega võrreldes 15. kuuks vähemalt 3-punktilise paranemise saavutanud patsientide osakaal2
Polish: Nie wiadomo, czy nusinersen/metabolity przenikają do mleka ludzkiego.
Estonian: Ei ole teada, kas nusinerseen/metaboliidid erituvad rinnapiima.
Polish: Analizę przeprowadzono dla populacji ITT (grupa otrzymująca produkt Spinraza: n=84; grupa otrzymująca leczenie pozorowane: n=42), a dane dotyczące punktacji HFMSE po punkcie początkowym dla pacjentów, którzy nie zgłosili się jeszcze na wizytę w miesiącu 15. uzupełniono z wykorzystaniem metody wielokrotnej imputacji.
Estonian: Analüüs viidi läbi ravikavatsuslikus populatsioonis (Spinraza: n = 84; imiteeriv kontrollrühm: n = 42) ning puuduvate 15. kuu visiidiandmetega patsientide ravi alustamise järgsed HFMSE andmed tuletati mitmese imputeerimise meetodil.
Polish: Jeśli fiolka nie zostanie otwarta, a roztwór nie zostanie użyty, należy ją włożyć z powrotem do lodówki.
Estonian: Kui viaal jääb avamata ja lahus kasutamata, tuleb see külmkappi tagasi panna.
Polish: Wyjściowa charakterystyka choroby była na ogół podobna, z wyjątkiem grupy pacjentów, którzy kiedykolwiek osiągnęli zdolność stania bez podparcia (13% pacjentów z grupy otrzymującej produkt Spinraza oraz 29% pacjentów z grupy otrzymującej leczenie pozorowane) lub chodzenia z podparciem (24% pacjentów z grupy otrzymującej produkt Spinraza i 33% pacjentów z grupy otrzymującej leczenie pozorowane).
Estonian: Haiguse ravieelsed iseärasused olid üldjuhul sarnased, välja arvatud ebavõrdsus nende patsientide osakaaludes, kes olid kunagi saavutanud võime toeta seista (13% patsientidest Spinraza rühmas ja 29% imiteerivas kontrollrühmas) või toe abil kõndida (24% patsientidest Spinraza rühmas ja 33% imiteerivas kontrollrühmas).
Polish: Jak długo należy stosować lek Spinraza
Estonian: Kui kaua Spinraza't kasutada
Polish: Badania in vitro wskazały, że nusinersen nie indukuje ani nie hamuje metabolizmu na drodze oksydacji za pośrednictwem enzymów CYP450, a tym samym nie powinien wchodzić w interakcje z innymi produktami leczniczymi wykorzystującymi te szlaki metaboliczne.
Estonian: In vitro uuringud näitasid, et nusinerseen ei ole CYP450 poolt vahendatud oksüdatiivse metabolismi indutseerija ega inhibiitor ega tohiks seetõttu häirida teiste ravimpreparaatide toimet, mis kasutavad neid metabolismiteid.
Polish: Badanie CS7 jest badaniem fazy II prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby z randomizacją i zastosowaniem pozorowanej procedury obejmującym pacjentów z chorobą objawową ze zdiagnozowanym początkiem SMA w wieku niemowlęcym (≤6 miesięcy) lub z późniejszym początkiem SMA (>6 miesięcy) i z 2 lub 3 kopiami genu SMN2 (Część 1), po którym nastąpiło długoterminowe rozszerzenie badania prowadzone metodą otwartej próby (Część 2).
Estonian: CS7 on 2. faasi randomiseeritud topeltpime platseebouuring sümptomaatilistel patsientidel, kellel on SMA diagnoositud imikueas (≤ 6 kuud) või SMA hilisema algusega (> 6 kuud) ja 2 või 3 SMN2 koopiaga (1. osa), millele järgnes pikaajaline avatud jätku-uuring (2. osa).
Polish: U pacjentów leczonych nusinersenem po wprowadzeniu produktu leczniczego do obrotu zgłaszano przypadki wodogłowia komunikującego (nieobstrukcyjnego) niezwiązanego z zapaleniem opon mózgowych ani z krwawieniem.
Estonian: Turuletulekujärgselt on nusinerseeniga ravitud patsientidel teatatud kommunitseeruva hüdrotsefaalia juhtudest, mis ei olnud seotud meningiidi ega veritsemisega.
Polish: Produktu leczniczego Spinraza nie można rozcieńczać.
Estonian: Spinraza't ei tohi lahjendada.
Polish: Produkt leczniczy Spinraza jest wskazany do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni 5q.
Estonian: Spinraza on näidustatud 5q spinaalse lihasatroofia raviks.
Polish: 5Zgodnie z punktacją HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination), część 2: wzrost o ≥2 punkty [lub punktacja maksymalna] w odniesieniu do zdolności kopania LUB wzrost o ≥1 punkt w odniesieniu do kamieni milowych trzymania głowy, przekręcania się, siadania, raczkowania, stania lub chodzenia ORAZ poprawa w większej liczbie kategorii kamieni milowych w rozwoju ruchowym niż pogorszenie, zdefiniowano jako odpowiedź dla tej analizy pierwotnej.
Estonian: 5 Hammersmithi imikute neuroloogilise läbivaatuse (Hammersmith Infant Neurological Examination, HINE) 2. jaotise kohaselt: suurenemine ≥ 2 punkti võrra [või maksimaalne skoor] löömisvõimes VÕI suurenemine ≥ 1 punkti võrra pea liigutamise, keha pööramise, istumise, roomamise, seismise või kõndimise motoorsetes arengutähistes JA paranenud motoorsete arengutähiste kategooriaid rohkem kui halvenenud kategooriaid, mis olid määratletud selles esmases analüüsis ravivastusena.
Polish: Całkowita przeżywalność2 Liczba pacjentów, którzy zmarli Współczynnik ryzyka (95% CI) wartość p6
Estonian: Surnud patsientide arv Riskisuhe (95% usaldusvahemik) p-väärtus6
Polish: Leczenie produktem leczniczym Spinraza może zlecać wyłącznie lekarz mający doświadczenie w zakresie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA, ang. spinal muscular atrophy).
Estonian: Ravi Spinraza'ga võib alustada ainult spinaalse lihasatroofia (spinal muscular atrophy, SMA) ravis kogenud arst.
Polish: Nusinersen nie wykazał działania genotoksycznego.
Estonian: Nusinerseen ei olnud genotoksiline.
Polish: Podanie produktu leczniczego Spinraza, w zależności od stanu klinicznego pacjenta, może wymagać sedacji.
Estonian: Spinraza manustamiseks võib osutuda vajalikuks sedatsioon olenevalt patsiendi kliinilisest seisundist.
Polish: U 12 z 20 pacjentów (60%) biorących udział w badaniu wystąpił pierwszorzędowy punkt końcowy z poprawą w średnim postępie w czasie w zakresie kamieni milowych w rozwoju ruchowym.
Estonian: 20-st (60%) saavutas uuringus esmase tulemusnäitaja, kusjuures motoorse arengutähise saavutamine ajas paranes püsivalt.
Polish: Przechowywać w opakowaniu zewnętrznym w celu ochrony przed światłem.
Estonian: Hoida originaalpakendis, valguse eest kaitstult.
Polish: Spodziewana pierwotna droga eliminacji to wydalanie nusinersenu i jego metabolitów w moczu.
Estonian: Esmane eritumistee on eeldatavalt nusinerseeni ja selle metaboliitide eritumine uriiniga.
Polish: Spośród 12 pacjentów (50%), którzy nie spełniali kryteriów zastosowania stałej wentylacji w badaniu CS3B, 7 pacjentów (58%) żyło i nie wymagało stałej wentylacji podczas badania CS11.
Estonian: Kaheteistkümnest patsiendist (50%), kes ei vastanud uuringus CS3B püsiva ventilatsiooni määratlusele, oli uuringus CS11 ilma püsiva ventilatsioonita elus 7 patsienti (58%).
Polish: Rycina 2: Średnia zmiana wyniku HFMSE w momencie analizy końcowej w porównaniu do wartości wyjściowych (ITT) - badanie CS4 1,2
Estonian: Ravieelse HFMSE skoori keskmised muutused ajas lõppanalüüsi hetkeks (ravikavatsuslik populatsioon) - uuring CS4 1,2
Polish: Przed podaniem należy wyjąć fiolkę z lodówki i odłożyć ją, aby ogrzała się do temperatury pokojowej (25°C); nie używać zewnętrznych źródeł ciepła.
Estonian: Enne manustamist tuleb viaal külmkapist välja võtta ja lasta sellel soojeneda toatemperatuurini (25°C).
Polish: Spośród pacjentów, u których nie prowadzono stałej wentylacji w punkcie początkowym badania CS11, większość przeżyła i nie wymagała stałej wentylacji w momencie wykonywania analizy okresowej.
Estonian: Patsientidest, kes olid uuringu CS11 alguses püsiva ventilatsioonita, olid vaheanalüüsi ajal enamik elus ja ilma püsiva ventilatsioonita.
Polish: Większość z tych działań niepożądanych było zgłaszanych w ciągu 72 godzin od wykonania nakłucia.
Estonian: Enamasti on teatatud selliste kõrvaltoimete avaldumisest 72 tunni jooksul pärast protseduuri.
Polish: • Nadwrażliwość (reakcja alergiczna lub podobna do alergicznej, która może obejmować obrzęk twarzy, ust lub języka, wysypkę lub swędzenie).
Estonian: • Ülitundlikkusreaktsioon (allergiline või allergiasarnane reaktsioon, millega võib kaasneda näo,
Polish: Pierwszorzędowym punktem końcowym był odsetek pacjentów, u których wystąpiła poprawa w jednej lub więcej kategorii kamieni milowych w rozwoju ruchowym (zgodnie z HINE rozdział 2: zwiększenie o ≥2 punkty [lub punktacja maksymalna] w odniesieniu do zdolności kopania lub chwytu dowolnego LUB zwiększenie o ≥1 punkt w odniesieniu do kamieni milowych trzymania głowy, przekręcania się, siadania, raczkowania, stania lub chodzenia).
Estonian: Esmane tulemusnäitaja oli patsientide osakaal, kelle motoorsed arengutähised ühes või mitmes kategoorias paranesid (HINE 2. jaotise kohaselt: löömise või tahtelise haaramise võime suurenemine ≥ 2 punkti võrra [või maksimaalne skoor] VÕI motoorsete arengutähiste [nagu pea liigutamine, keha pööramine, istumine, roomamine, seismine või kõndimine] suurenemine ≥ 1 punkti võrra).
Polish: Ocenę bezpieczeństwa produktu leczniczego Spinraza oparto na dwóch badaniach klinicznych fazy III z udziałem niemowląt (CS3B) i dzieci (CS4) chorujących na SMA, na jednym badaniu klinicznym fazy II z udziałem niemowląt i dzieci chorujących na SMA (CS7) oraz na badaniach prowadzonych metodą próby otwartej z udziałem niemowląt (CS5), u których rozpoznano SMA na podstawie badań genetycznych, ale u których nie wystąpiły jeszcze objawy, oraz niemowląt i dzieci chorujących na SMA.
Estonian: Spinraza ohutust hinnati SMA-ga imikutel (CS3B) ja lastel (CS4) läbiviidud kahe III faasi kliinilise uuringu, SMA-ga imikutel ja lastel (CS7) läbiviidud ühe II faasi kliinilise uuringu ning geneetiliselt diagnoositud SMA-ga presümptomaatilistel imikutel (CS5) ja SMA-ga imikutel ja lastel läbiviidud avatud uuringute põhjal.
Polish: Spośród 8 pacjentów z późniejszym początkiem SMA 4 z 5 pacjentów (80%; 95% CI: 38, 96) z grupy otrzymującej produkt Spinraza oraz 2 z 3 pacjentów (67%; 95% CI: 21, 94) z grupy kontrolnej otrzymującej leczenie pozorowane spełniło zdefiniowane kryteria odpowiedzi.
Estonian: Hilisema SMA algusega 8-st patsiendist vastasid sellele vastusmääratlusele 4 patsienti 5-st (80%; 95% CI: 38, 96) Spinraza rühmas ja 2 patsienti 3-st (67%; 95% CI: 21, 94) platseeborühmas.
Polish: Przed podaniem nieotwarte fiolki produktu Spinraza można w razie potrzeby wyjmować z lodówki i wkładać do niej z powrotem.
Estonian: Enne manustamist võib Spinraza avamata viaalid külmkapist välja võtta ja vajadusel taas tagasi panna.
Polish: Niektórym pacjentom wszczepiono zastawkowy system komorowo-otrzewnowy.
Estonian: Mõnedele patsientidele paigaldati ventrikuloperitoneaalne šunt.
Polish: Zanim pacjent otrzymają lek Spinraza, lekarz może zadecydować o przeprowadzeniu badania krwi, aby upewnić się, że krew prawidłowo krzepnie.
Estonian: Enne kui teile või teie lapsele manustatakse Spinraza't, võib arst määrata vereanalüüsid, et kontrollida, kas teie või teie lapse veri hüübib normaalselt.
Polish: 3Analiza końcowa, analiza kryteriów CHOP INTEND oraz analiza kamieni milowych w rozwoju ruchowym zostały przeprowadzone w badaniu skuteczności (grupa otrzymująca produkt Spinraza n=73; grupa poddawana leczeniu pozorowanemu n=37).
Estonian: 3 Lõppanalüüsis tehti CHOP INTEND-i ja motoorse arengutähise analüüsid efektiivsuse andmekogumi põhjal (Spinraza n = 73; imiteeriv kontrollrühm n = 37).
Polish: Obecność nusinersenu wykazano również w neuronach i innych typach komórek w rdzeniu kręgowym i mózgu oraz w tkankach obwodowych, takich jak mięśnie szkieletowe, wątroba i nerki.
Estonian: nusinerseeni sisaldumist neuronites ning pea- ja seljaaju muud tüüpi rakkudes ning perifeersetes kudedes nagu skeletilihased, maks ja neerud.
Polish: W grupie pacjentów otrzymującej produkt Spinraza w porównaniu z grupą poddawaną leczeniu pozorowanemu zaobserwowano znamienny statystycznie wpływ na przeżycie bez zdarzeń, całkowity czas przeżycia, odsetek pacjentów, u których spełnione zostały kryteria odpowiedzi w zakresie kamieni milowych w rozwoju ruchowym oraz odsetek pacjentów, u których nastąpiła poprawa o co najmniej 4 punkty w stosunku do wartości wyjściowej wyniku CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease) (Tabela 2).
Estonian: Spinraza rühma patsientidel täheldati võrreldes imiteeriva kontrollrühma patsientidega statistiliselt olulist mõju sündmusteta elulemusele, üldisele elulemusele, ravivastusena määratletud motoorse arengutähise saavutanud patsientide osakaalule ja Philadelphia Lastehaigla imikute neuromuskulaarse haiguse testi (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease, CHOP INTEND) skoori paranemist vähemalt 4 punkti võrra ravieelsega võrreldes (tabel 2).
Polish: Chlorek wapnia dwuwodny Magnezu chlorek sześciowodny Sodu wodorotlenek (do uzyskania właściwego pH) Kwas solny (do uzyskania właściwego pH) Woda do wstrzykiwań
Estonian: Kaltsiumkloriiddihüdraat Magneesiumkloriidheksahüdraat Naatriumhüdroksiid (pH reguleerimiseks) Vesinikkloriidhape (pH reguleerimiseks) Süstevesi
Polish: Dla pacjentów, którzy nie zakwalifikowali się do udziału w badaniu CS3B ani CS4 ze względu na wiek na etapie badań przesiewowych lub liczbę kopii genu SMN2, przeprowadzono dodatkowe badanie kliniczne CS7 (EMBRACE).
Estonian: Täiendav kliiniline uuring CS7 (EMBRACE) avati patsientidele, kes ei saanud osaleda uuringus CS3B või uuringus CS4 oma ea või SMN2 koopia numbri tõttu.
Polish: Rycina 3: Zmiana w zakresie kamieni milowych rozwoju ruchowego ocenianego w skali HINE versus dni badania w badaniu CS3B (grupa poddawana leczeniu i grupa otrzymująca leczenie pozorowane), CS3B, CS5 i CS11.
Estonian: Muutus motoorsetes arengutähistes HINE järgi võrreldes uuringu päevadega uuringutes CS3B (ravitud ja imiteeriv kontrollrühm), CS3A, CS5 ja CS11
Polish: U pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie produktem Spinraza w ramach badania CS11 (n=24; grupa kontrolna otrzymująca leczenie pozorowane w badaniu CS3B), mediana wieku wynosiła 17,8 miesiąca (zakres od 10 do 23 miesięcy), a średni wynik według kryteriów CHOP INTEND wynosił 17,25 (zakres od 2,0 do 46,0) w punkcie początkowym badania CS11.
Estonian: Patsientide, kes alustasid uuringus CS11 esmakordselt ravi Spinrazaga (n = 24; platseebokontroll uuringus CS3B), mediaanvanus oli 17,8 kuud (vahemikus 10...23 kuud) ja nende keskmine CHOP INTENDi näitaja uuringu CS11 alguses oli 17,25 (vahemikus 2,0...46,0).
Polish: INFORMACJE ZAMIESZCZANE NA OPAKOWANIACH ZEWNĘTRZNYCH ZEWNĘTRZNE PUDEŁKO TEKTUROWE
Estonian: VÄLISPAKENDIL PEAVAD OLEMA JÄRGMISED ANDMED KARP
Polish: Dooponowe wstrzyknięcie nusinersenu do płynu mózgowo-rdzeniowego umożliwia pełną dostępność nusinersenu do dystrybucji z płynu mózgowo-rdzeniowego do docelowych tkanek ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
Estonian: Nusinerseeni intratekaalne süstimine tserebrospinaalvedelikku võimaldab nusinerseeni täielikku jaotumist tserebrospinaalvedelikust kesknärvisüsteemi sihtkudedesse.
Polish: Zmiana wyniku CHOP INTEND w stosunku do wartości początkowych
Estonian: CHOP INTEND-i muutus ravieelsega võrreldes
Polish: Produkt leczniczy Spinraza podaje się w ciągu 1 do 3 minut w postaci powolnego wstrzyknięcia (bolus) dooponowego za pomocą igły do znieczulenia podpajęczynówkowego.
Estonian: Spinraza't manustatakse intratekaalse boolussüstena 1 kuni 3 minuti jooksul, kasutades spinaalanesteesia nõela.
Polish: Lek Spinraza zawiera niewielką ilość sodu
Estonian: Spinraza sisaldab vähesel hulgal naatriumi
Polish: W przypadku pacjentów zrandomizowanych do grupy otrzymującej produkt Spinraza w badaniu CS3B i biorących udział w badaniu CS11 mediana czasu do zgonu lub konieczności zastosowania stałej wentylacji wynosiła 73 tygodnie.
Estonian: Spinraza uuringusse CS3B randomiseeritud patsientidel ja arvestades uuringu CS11 kogemust, oli mediaanaeg surmani või püsiva ventilatsioonini 73 nädalat.
Polish: Każda dawka leku Spinraza zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu, to znaczy lek uznaje się za „wolny od sodu".
Estonian: Üks Spinraza annus sisaldab vähem kui 1 mmol (23 mg) naatriumi.
Polish: CS5 (nr 3) CS5 (nr 2) CS3A CS3B - leczenie aktywne + CS11 CS11 (CS3B - leczenie pozorowane) CS3B - leczenie pozorowane
Estonian: CS5 (#3) CS5 (#2) CS3A CS3B-aktiivne + CS11 CS11 (CS3B-platseebo) CS3B-platseebo
Polish: Średni wynik całkowity wyniósł 26,4 (SD 11,91) w dniu 253. oraz 31,3 (SD 13,02) w dniu 1050; nie zaobserwowano fazy plateau.
Estonian: Keskmine üldskoor oli 253. päeval 26,4 (standardhälve 11,91) ja 1050. päeval 31,3 (standardhälve 13,02), platoo tekkimist ei täheldatud.
Polish: W grupie pacjentów, dla których uzyskano wartości w miesiącu 15., u większego odsetka osób otrzymujących produkt leczniczy Spinraza niż leczenie pozorowane uzyskano poprawę ogólnej punktacji HFMSE (odpowiednio 73% versus 41%) i u mniejszego odsetka pacjentów otrzymujących produkt leczniczy Spinraza niż leczenie pozorowane wystąpiło pogorszenie ogólnej punktacji HFMSE (odpowiednio 23% versus 44%).
Estonian: Neist uuritavatest, kellel olid fikseeritud 15. kuu väärtused, saavutati HFMSE üldskoori paranemine suuremal osakaalul Spinraza'ga ravitud patsientidest (vastavalt 73% vs. 41%) ja skoor halvenes väiksemal osakaalul Spinraza'ga ravitud patsientidest (vastavalt 23% vs. 44%) võrreldes imiteeriva kontrollrühmaga.
Polish: Pierwszorzędowego punktu końcowego, którym był był czas do zgonu lub interwencji oddechowej (zdefiniowanej jako wentylacja inwazyjna lub nieinwazyjna przez ≥6 godzin na dobę nieprzerwanie przez ≥7 kolejnych dni LUB tracheotomia), nie można było oszacować ze względu na zbyt małą liczbę zdarzeń.
Estonian: Esmast tulemusnäitajat, aega surmani või respiratoorse sekkumiseni (defineeritud kui invasiivne või mitteinvasiivne ventilatsioon ≥ 6 tundi päevas pidevalt ≥ 7 järjestikusel päeval VÕI
Polish: Sodu diwodorofosforan dwuwodny, disodu fosforan, sodu chlorek, potasu chlorek, wapnia chlorek dwuwodny, magnezu chlorek sześciowodny, sodu wodorotlenek, kwas solny, woda do wstrzykiwań.
Estonian: Naatriumdivesinikfosfaatdihüdraat, dinaatriumvesinikfosfaat, naatriumkloriid, kaaliumkloriid, kaltsiumkloriiddihüdraat, magneesiumkloriidheksahüdraat, naatriumhüdroksiid, vesinikkloriidhape, süstevesi.
Polish: Wynik HFMSE
Estonian: HFMSE skoor
Polish: Instrukcja przygotowania produktu leczniczego do podania:
Estonian: Juhised ravimpreparaadi ettevalmistamiseks enne manustamist
Polish: Każdy mililitr zawiera 2,4 mg nusinersenu.
Estonian: Üks ml sisaldab 2,4 mg nusinerseeni.
Polish: Badanie skuteczności po wydaniu pozwolenia (ang. PAES): W celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania nusinersenu u pacjentów z objawowym rdzeniowym zanikiem mięśni, podmiot odpowiedzialny powinien przeprowadzić i przesłać wyniki otwartego rozszerzenia badania III fazy (SHINE, CS11)
Estonian: Müügiloa saamise järgne efektiivsusuuring (PAES): nusinerseeni pikaajalise efektiivsuse ja ohutuse hindamiseks spinaalse lihasatroofiaga sümptomaatilistel patsientidel viib müügiloa hoidja läbi III faasi avatud jätku-uuringu (SHINE, CS11) ja esitab uuringutulemused.
Polish: 1Badanie CS3B przerwano po uzyskaniu pozytywnych wyników analizy statystycznej w odniesieniu do pierwszorzędowego punktu końcowego przy analizie okresowej (statystycznie znacząco wyższy odsetek pacjentów, którzy spełnili kryteria odpowiedzi w zakresie kamieni milowych w rozwoju ruchowym w grupie otrzymującej produkt Spinraza (41%) w porównaniu do grupy kontrolnej poddawanej leczeniu pozorowanemu (0%), p<0,0001).
Estonian: 1CS3B lõpetati pärast vaheanalüüsis tehtud esmase tulemusnäitaja statistilise analüüsi positiivseid tulemusi (Spinraza rühmas saavutas ravivastusena määratletud motoorse arengutähise statistiliselt oluliselt suurem protsent patsiente (41%) kui imiteerivas kontrollrühmas (0%), p < 0,0001).
Polish: Średni dystans testu 6-minutowego marszu wyniósł 278,5 metra (SD 206,46) w dniu 253. oraz 333,6 metra (SD 176,47) w dniu 1050.
Estonian: 6 minuti käimistesti keskmine kaugus oli 253. päeval 278,5 meetrit (standardhälve 206,46) ja 1050. päeval 333,6 meetrit (standardhälve 176,47).
Polish: Uznawano, że u pacjentów w tym badaniu najprawdopodobniej wystąpi SMA typu I lub II.
Estonian: Selles uuringus osalenud patsientidel tekkis kõige tõenäolisemalt I või II tüüpi SMA.
Polish: Badanie CS4 (CHERISH) było randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniem fazy III z grupą kontrolną otrzymującą leczenie pozorowane z udziałem 126 pacjentów, u których obawy SMA wystąpiły później (wystąpienie objawów po 6. miesiącu życia).
Estonian: Uuring CS4 (CHERISH) oli III faasi randomiseeritud topeltpime imiteeriva protseduuriga kontrollrühmaga uuring 126 sümptomaatilisel patsiendil, kellel tekkis SMA hiljem (sümptomid tekkisid pärast 6 kuu vanuseks saamist).
Polish: U tych pacjentów stabilizację lub poprawę średnich wyników HFMSE (1,4; SD 4,02) i RULM (2,1; SD 2,56) zaobserwowano w okresie od punktu początkowego do dnia 265. badania CS11.
Estonian: Neil patsientidel täheldati uuringus CS11 stabiliseerumist või keskmiste näitajate HFMSE (1,4; SD 4,02) ja RULM (2,1; SD 2,56) paranemist uuringu algusest uuringupäevani 265.Neid tulemusi toetavad 2 avatud uuringut (uuring CS2 ja uuring CS12).
Polish: Niektórym z tych pacjentów trzeba było wszczepić urządzenie zwane „zastawkowym systemem komorowo-otrzewnowym".
Estonian: Mõned nendest patsientidest vajasid hüdrotsefaalia ravimiseks sellise seadme paigaldamist, mida nimetatakse ventrikuloperitoneaalseks šundiks.
Polish: Każda fiolka 5 ml zawiera sól sodową nusinersenu w ilości odpowiadającej 12 mg nusinersenu (2,4 mg/ml).
Estonian: Üks 5 ml viaal sisaldab naatriumnusinerseeni koguses, mis vastab 12 mg nusinerseenile (2,4 mg/ml).
Polish: Po podaniu wielokrotnych dawek nie obserwowano kumulacji wskaźników ekspozycji w osoczu (Cmax i AUC).
Estonian: Plasmakontsentratsiooni mõõdikute (Cmax ja AUC) akumulatsiooni pärast mitmete annuste manustamist ei esinenud.
Polish: Działanie leku Spinraza polega na wspomaganiu wytwarzania przez organizm większej ilości białka SMN, którego brakuje u osób chorujących na SMA.
Estonian: Spinraza aitab organismil suurendada SMN-valgu, millest SMA-ga patsientidel on puudus, produktsiooni.
Polish: 7 z 11 pacjentów (64%) z 2 kopiami genu SMN2 i 0 z 5 pacjentów (0%) z 3 kopiami genu SMN2 spełniło zdefiniowane w protokole kryteria SMA z objawami klinicznymi, choć przybierali oni na wadze i osiągali zdefiniowane przez WHO kamienie milowe niespójnie z charakterystyką SMA typu I. Na Rycinie 3 przedstawiono porównanie osiągania kamieni milowych w rozwoju ruchowym u pacjentów z SMA, które wystąpiło w wieku niemowlęcym oraz z SMA przed wystąpieniem objawów.
Estonian: 11-st (64%), kellel oli 2 SMN2 geenikoopiat, ja 0 patsienti 5-st (0%), kellel oli 3 SMN2 koopiat, kliiniliselt avaldunud SMA protokollis määratletud kriteeriumidele, kuid nende patsientide kaal suurenes ja nad saavutasid WHO tähised, mis ei olnud kooskõlas I tüübi SMA-ga.
Polish: Przeprowadzono ocenę immunogenności nusinersenu u 346 pacjentów, u których określono obecność przeciwciał swoistych względem leku (ADA, ang. anti-drug antibodies) w osoczu przed rozpoczęciem leczenia oraz w trakcie leczenia.
Estonian: Immunogeenne reaktsioon nusinerseenile tuvastati 346 patsiendil, kelle ravieelseid ja pärast ravi alustamist võetud plasmaproove hinnati ravimivastaste antikehade suhtes.
Polish: Korzyści i ryzyko związane z dalszym stosowaniem leku Spinraza przy założonym drenażu komorowo-otrzewnowym nie są obecnie znane.
Estonian: Spinraza'ga ravi jätkamise kasu-riski suhe, samal ajal, kui teile on paigaldatud ventrikuloperitoneaalne šunt, ei ole hetkel teada.
Polish: U tych pacjentów zaobserwowano średnią poprawę wynoszącą 28,6 metra (SD 47,22, n=12) w dniu 253. oraz 86,5 metra (SD 40,58, n=8) w dniu 1050.
Estonian: Neil patsientidel oli keskmine paranemine 253. päevaks 28,6 meetrit (standardhälve 47,22, n = 12) ja 1050. päevaks 86,5 meetrit (standardhälve 40,58, n = 8).
Polish: - Każdy mililitr zawiera 2,4 mg nusinersenu.
Estonian: - 1 ml sisaldab 2,4 mg nusinerseeni.
Polish: Badanie CS3B (ENDEAR) było badaniem fazy III prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby z randomizacją i zastosowaniem pozorowanej procedury w grupie kontrolnej, przeprowadzonym z udziałem 121 niemowląt z chorobą objawową w wieku ≤7 miesięcy, u których rozpoznano SMA (wystąpienie objawów po raz pierwszy w wieku poniżej 6 miesięcy).
Estonian: Uuring CS3B (ENDEAR) oli III faasi randomiseeritud topeltpime imiteeriva protseduuriga kontrollrühmaga uuring, mis viidi läbi 121 sümptomaatilisel imikul vanuses ≤ 7 kuud, kellel oli diagnoositud SMA (sümptomid tekkisid enne 6-kuuseks saamist).