FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: No significant adverse findings on embryofoetal development were observed in a mouse and a rabbit embryofoetal study and no significant adverse findings were observed in a mouse fertility and early embryonic development study.
Dutch: Er werden geen significante bijwerkingen waargenomen ten aanzien van de embryofoetale ontwikkeling in een embryofoetaal onderzoek bij muizen en konijnen.
English: The recommended dose regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks.
Dutch: De aanbevolen dosering van alglucosidase-alfa is 20 mg/kg lichaamsgewicht, eens in de 2 weken toegediend.
English: After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
Dutch: Na een behandeling van 52 weken bleek bij 14 van de 18 patiënten (77,8%) sprake te zijn van een handhaving of verbetering van het percentiel voor gewicht ten opzichte van leeftijd (boven het derde percentiel), bij 14 van de 15 patiënten (93,3%) lag de lengte boven het derde percentiel en bij 12 van de 15 patiënten (80,0%) lag de hoofdomtrek boven het derde percentiel.
English: Symptoms of life-threatening allergic reactions include, but are not limited to, low blood pressure, very fast heart rate, difficulty breathing, vomiting, facial swelling, hives or rash.
Dutch: Symptomen van levensbedreigende allergische reacties zijn onder meer, maar niet uitsluitend, lage bloeddruk, zeer snelle hartslag, ademhalingsmoeilijkheden, braken, gezichtszwelling, galbulten en huiduitslag.
English: Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/kg after at least 26 weeks of treatment.
Dutch: Patiënten kregen gedurende 52 weken eens in de 2 weken 20 mg/kg Myozyme, met uitzondering van 8 patiënten die 40 mg/kg kregen toegediend na een behandeling van ten minste 26 weken.
English: The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ml to 4 mg/ml.
Dutch: De aanbevolen uiteindelijke concentratie alglucosidase in de infuuszak varieert van 0,5 mg/ml tot 4 mg/ml.
English: The recommended dose regimen of Myozyme is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Dutch: De aanbevolen dosering van Myozyme is 20 mg/kg lichaamsgewicht, eens in de 2 weken als een intraveneus infuus toegediend.
English: Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Dutch: Myozyme 50 mg poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie Alglucosidase-alfa
English: Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class.
Dutch: Bijwerkingen die bij ten minste 2 patiënten werden gerapporteerd, staan per systeem/orgaanklasse vermeld in tabel 1.
English: Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection.
Dutch: De gereconstitueerde Myozyme langzaam rechtstreeks in de 9 mg/ml (0,9%) natriumchlorideoplossing voor injectie injecteren.
English: Class, presented by frequency categories: very common (≥1/10), common (≥1/100 to<1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known
Dutch: Tabel 1: Bijwerkingen (gerapporteerd bij ten minste 2 patiënten) en bijwerkingen die zijn gemeld in het kader van post-marketing gegevens, uitgebreide toegangsprogramma's en niet-gecontroleerde klinische studies, per systeem/orgaanklasse, gerangschikt naar frequentiegroep: zeer vaak (≥ 1/10), vaak (≥ 1/100, <1/10), soms (≥1/1.000 tot <1/100), zelden (≥1/10.000 tot <1/1.000), zeer zelden (<1/10.000) en niet bekend (kan met de beschikbare gegevens niet worden bepaald) Vanwege het kleine aantal patiënten wordt een bijwerking die is gerapporteerd bij 2 patiënten geclassificeerd als ‘vaak'.
English: Pompe disease
Dutch: Ziekte van Pompe
English: The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
Dutch: De infantiel-verworven vorm van de ziekte van Pompe wordt gekarakteriseerd door een omvangrijke afzetting van glycogeen in de hart- en skeletspieren, die altijd resulteert in een snel voortschrijdende cardiomyopathie, algemene spierzwakte en hypotonie.
English: There was no difference in the pharmacokinetic profile of alglucosidase alfa in these juvenile lateonset patients compared to infantile-onset patients.
Dutch: Vergeleken met de infantiel-verworven patiënten was er geen verschil in het farmacokinetische profiel van alglucosidase-alfa van deze jonge patiënten met de laat-verworven ziekte.
English: Sanofi Tel +44 (0) 845 372 7101
Dutch: Tel +44 (0) 845 372 7101
English: These proportions were maintained up to the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 1 to 168 weeks; mean follow-up period of 109 weeks).
Dutch: Deze percentages bleven gehandhaafd tot het eind van het onderzoek (de duur van de behandeling varieerde per patiënt van 1 tot 168 weken met een gemiddelde nacontroleperiode van 109 weken).
English: Perform an immediate inspection of the reconstituted vials for particulate matter and discoloration.
Dutch: Inspecteer de gereconstitueerde oplossing in elke flacon onmiddellijk op vaste deeltjes en verkleuring.
English: Immunomodulation
Dutch: Immunogeniteit
English: What Myozyme looks like and contents of the pack
Dutch: Hoe ziet Myozyme eruit en hoeveel zit er in een verpakking?
English: Such a reaction comprises different symptoms like low blood pressure, chest discomfort, throat tightness, face, lips or tongue swelling (angioedema), hives (urticaria), dizziness, rash, itchy skin, nausea, vomiting, cough and bronchospasm (see section 4 for an overview of all infusion-associated reactions).
Dutch: Een dergelijke bijwerking bestaat uit verschillende symptomen zoals een lage bloeddruk, een ongemakkelijk gevoel op de borst, een beklemmend gevoel in de keel, zwelling van gezicht, lippen of tong (angio-oedeem), galbulten (urticaria), duizeligheid, huiduitslag, jeukende huid, misselijkheid, braken, hoesten en bronchospasme (zie rubriek 4 voor een overzicht van alle infusiegerelateerde reacties) Infusiegerelateerde bijwerkingen kunnen soms zeer ernstig van aard zijn.
English: 4.7 Effects on ability to drive and use machines
Dutch: 4.7 Beïnvloeding van de rijvaardigheid en van het vermogen om machines te bedienen.
English: In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
Dutch: Bij klinisch onderzoek zijn 39 patiënten met de infantiel-verworven ziekte van Pompe ruim drie jaar (168 weken, met een mediaan van 121 weken, zie rubriek 5.1) met Myozyme behandeld.
English: There are no clinical data on the effects of alglucosidase alfa on fertility.
Dutch: Er zijn geen klinische gegevens over het effect van alglucosidase-alfa op de vruchtbaarheid.
English: 2 Reactions reported in 60 late-onset patients in a placebo-controlled clinical trial.
Dutch: 2 Bijwerkingen die zijn gerapporteerd bij 60 patiënten met de laat-verworven ziekte van Pompe in een placebogecontroleerd klinisch onderzoek.
English: Renal and urinary disorders not known
Dutch: Nier- en urinewegaandoeningen niet bekend
English: The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit.
Dutch: Bij de overige 5 patiënten trad geen significante verandering in de motorische ontwikkeling op na week 52 (de duur van de behandeling varieerde per patiënt van 104 tot 168 weken met een gemiddelde nacontroleperiode van 140 weken), waaronder 4 patiënten die over geen enkele motorische functie beschikten in de onderzochte posities en één patiënt die tijdens de laatste test in het kader van het onderzoek alleen in staat was om te zitten.
English: • Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction
Dutch: • Zwelling van het gezicht, zwelling van de keel of een combinatie van zwelling van het gezicht,
English: After 52 weeks of treatment, 3 out of 8 patients with available data made gains in motor function over baseline as measured by raw scores and age-equivalent scores from baseline in the AIMS.
Dutch: Na een behandeling van 52 weken was er bij 3 van de 8 patiënten van wie gegevens beschikbaar waren sprake van een verbetering van de motorische functies ten opzichte van de uitgangswaarden, gemeten aan de hand van ruwe scores en leeftijd-equivalente scores ten opzichte van de uitgangswaarden op de AIMS.
English: • disodium phosphate heptahydrate (E339)
Dutch: • dinatriumfosfaat, heptahydraat (E339)
English: • Eyes tearing
Dutch: • Tranende ogen
English: Your doctor should consider discontinuation of the administration of Myozyme and initiate appropriate medical treatment.
Dutch: Beëindiging van de toediening van Myozyme dient door uw arts te worden overwogen en een geschikte medische behandeling dient te worden ingezet.
English: • Mottled skin
Dutch: • Jeukende huid
English: Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion
Dutch: Myozyme 50 mg poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie
English: Agitation Restlessness
Dutch: Agitatie Rusteloosheid
English: Patients were randomized in a 2:1 ratio and received 20 mg/kg Myozyme (n=60) or placebo (n=30) once every two weeks for 78 weeks (18 months).
Dutch: De patiënten werden gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 en werden gedurende 78 weken (18 maanden) eens per 2 weken behandeld met 20 mg/kg Myozyme (n=60) of een placebo (n=30).
English: A small number of patients (<1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
Dutch: Bij enkele patiënten (<1%) die deelnamen aan klinisch onderzoek of die het geneesmiddel op recept kregen voorgeschreven, trad een anafylactische shock en/of een hartstilstand op tijdens de infusie met Myozyme.
English: Oxygen saturation decreased common Heart rate increased Blood pressure increased
Dutch: Verhoogde hartfrequentieVerhoogd e bloeddruk Verhoogde lichaamstemperatuur
English: Nephrotic syndrome as well as severe cutaneous reactions, possibly immune mediated, have been reported with alglucosidase alfa including ulcerative and necrotizing skin lesions (see section 4.4).
Dutch: Nefrotisch syndroom alsmede ernstige cutaneuze reacties, mogelijk immuungemedieerd, werden gerapporteerd bij gebruik van alglucosidase-alfa, waaronder ulceratieve en necrotiserende huidlaesies (zie rubriek 4.4).
English: However, chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2 to 8°C when stored under protection from light.
Dutch: Na verdunning wordt onmiddellijk gebruik aanbevolen, hoewel chemische en fysische stabiliteit is aangetoond gedurende 24 uur bij 2 tot 8C indien het product van licht is afgeschermd.
English: Patients with late-onset Pompe disease typically present with progressive myopathy, predominantly of the proximal muscles in the pelvic and shoulder girdles, and varying degrees of respiratory involvement, ultimately progressing to profound disability and/or the need for ventilatory support.
Dutch: Patiënten met de laat-verworven ziekte van Pompe vertonen progressieve myopathie, hoofdzakelijk van de proximale spieren in de bekken- en schoudergordel met wisselende betrokkenheid van de ademhaling, die uiteindelijk tot verregaande invaliditeit en/of beademing leidt.
English: How to store Myozyme
Dutch: Hoe gebruikt u Myozyme?
English: Face edema Feeling hot Pyrexia
Dutch: Pijn op de borst Gezichtsoedeem Warm gevoel Pyrexie
English: • Redness of the skin
Dutch: • Roodheid van de huid
English: Late-onset Pompe disease; other clinical trials and analyses Three independent, open-label, single arm, investigator-initiated studies with Myozyme were conducted:
Dutch: Er zijn drie onafhankelijke, open-label, eenarmige, onderzoeker-geïnitieerde studies met Myozyme uitgevoerd:
English: Periorbital edema Livedo reticularis Lacrimation increased Rash
Dutch: Zwelling rond de ogen Livedo reticularis Toegenomen tranenvloed Huiduitslag
English: Muscle spasms Muscle twitching Myalgia not known
Dutch: Spierspasmen Spiertrekkingen Myalgie niet bekend
English: Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i.e. wheelchair-bound for 10/10 and ventilatordependent for 9/10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/kg once every two weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
Dutch: Tien patiënten met de vergevorderde laat-verworven ziekte van Pompe (d.w.z. rolstoelgebonden voor 10/10 en afhankelijk van beademing voor 9/10) in de leeftijd van 9 tot 54 jaar, werden eens in de 2 weken met 20-40 mg/kg alglucosidase-alfa behandeld gedurende een periode die varieerde van 6 maanden tot 2,5 jaar, in een zgn. expanded access programma om patiënten vroegtijdig toegang tot behandeling te geven.
English: However, high and sustained IgG antibody titres also occur in some CRIM-positive patients.
Dutch: Bij enkele CRIM-positieve patiënten was echter ook sprake van blijvend hoge IgG-antilichaamtiters.
English: • Increased breathing rate
Dutch: • Versnelde ademhaling
English: When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
Dutch: Wanneer de oplossing gereconstitueerd wordt zoals hierboven beschreven, bevat de gereconstitueerde oplossing in de flacon 5 mg alglucosidase-alfa per ml.
English: Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3).
Dutch: De overleving bij de behandelde patiënten werd met behulp van een Cox-regressieanalyse van de proportionele risico's vergeleken met een soortgelijk historisch cohort van onbehandelde patiënten (zie tabel 3).
English: N=21 N=48
Dutch: N=48
English: N=18 N=42
Dutch: N=18
English: Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single and repeated dose toxicity.
Dutch: Deze gegevens zijn afkomstig van conventioneel onderzoek op het gebied van veiligheidsfarmacologie en toxiciteit bij enkele en herhaalde dosering.
English: A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/kg) to experience more symptoms when developing IARs.
Dutch: Er werd een trend waargenomen bij patiënten met de infantiel-verworven ziekte van Pompe die met een hogere dosis (40 mg/kg) behandeld werden, dat deze meer symptomen van infusiegerelateerde bijwerkingen ontwikkelden.
English: Patients with an acute illness (e.g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Dutch: Patiënten die ten tijde van de Myozyme-infusie een acute ziekte (bv. pneumonie) hebben, lijken een grotere kans te hebben op infusiegerelateerde bijwerkingen.
English: Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile-onset clinical studies and 28% of the patients treated with Myozyme in a late-onset clinical study developed infusion associated reactions (IARs).
Dutch: Bij ongeveer de helft van de patiënten die deelnamen aan klinisch onderzoek naar de infantielverworven ziekte van Pompe die met Myozyme werden behandeld, en bij 28% van de patiënten die met Myozyme werden behandeld in een klinisch onderzoek naar de laat-verworven ziekte van Pompe, traden infusiegerelateerde bijwerkingen op, gedefinieerd als elke gerelateerde bijwerking die tijdens de infusie of in de uren na de infusie optreedt.
English: Severe cutaneous reactions, possibly immune mediated, have been reported with alglucosidase alfa, including ulcerative and necrotizing skin lesions (see section 4.8).
Dutch: Ernstige cutaneuze reacties, mogelijk immuungemedieerd, werden gerapporteerd bij alglucosidasealfa, waaronder ulceratieve en necrotiserende huidlaesies (zie rubriek 4.8).
English: Symptoms of such reactions include low blood pressure, very fast heart rate, difficulty breathing, vomiting, facial, lip or tongue swelling, hives or rash.
Dutch: Symptomen van dergelijke bijwerkingen zijn onder meer lage bloeddruk, zeer snelle hartslag, ademhalingsmoeilijkheden, braken, zwelling van het gezicht, de lippen of de tong, galbulten of huiduitslag.
English: Six of the 11 patients with available data continued to make motor development gains beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 58 to 168 weeks; mean follow-up period of 121 weeks), including 3 patients ambulatory and 3 patients with only functional sitting skills by the last study visit.
Dutch: Bij 6 van de 11 patiënten van wie gegevens beschikbaar waren was er na week 52 nog sprake van verdere verbetering van de motorische functies (de duur van de behandeling varieerde per patiënt van 58 tot 168 weken met een gemiddelde nacontroleperiode van121 weken), waaronder 3 ambulante patiënten en 3 patiënten die bij de laatste test in het kader van het onderzoek alleen maar konden zitten.
English: Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months to 3.5 years A second open-label clinical trial also assessed the safety and efficacy of Myozyme in 21 patients with predominantly a non-typical form of infantile-onset Pompe disease who ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Dutch: Infantiel-verworven ziekte van Pompe; klinisch onderzoek bij patiënten van 6 maanden tot 3,5 jaar oud In een tweede open-label klinisch onderzoek werd de veiligheid en werkzaamheid van Myozyme geëvalueerd bij 21 patiënten met een voornamelijk atypische vorm van de infantiel-verworven ziekte van Pompe, die bij aanvang van de behandeling in leeftijd varieerden van 6 maanden tot 3,5 jaar.
English: Based on these results the 20 mg/kg qow dose is recommended.
Dutch: Op basis van deze resultaten wordt een dosis van 20 mg/kg eenmaal per 2 weken aanbevolen.
English: Careful consideration should be given to the patient's clinical status prior to administration of Myozyme.
Dutch: Voorafgaand aan de toediening van Myozyme dient de klinische toestand van de patiënt zorgvuldig beoordeeld te worden.
English: In the second year of treatment, 15 out of 17 patients had further improved weight-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 142 weeks; mean follow-up period of 111 weeks), 10 out of 16 patients had further improved length-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 113 weeks) and
Dutch: In het tweede jaar van de behandeling was er bij 15 van de 17 patiënten sprake van een verdere verbetering van het percentiel voor gewicht ten opzichte van leeftijd (de duur van de behandeling varieerde per patiënt van 78 tot 142 weken met een gemiddelde nacontroleperiode van 111 weken), bij 10 van de 16 patiënten was het percentiel voor lengte ten opzichte van leeftijd verder verbeterd (de duur van de behandeling varieerde van 90 tot 130 weken met een gemiddelde nacontroleperiode van 113 weken) en bij 11 van de 15 patiënten was het percentiel voor de hoofdomtrek ten opzichte van leeftijd verder verbeterd (de duur van de behandeling varieerde van 90 tot 130 weken met een gemiddelde nacontroleperiode van 110 weken).
English: Some patients have been successfully rechallenged and continued to receive alglucosidase alfa under close clinical supervision.
Dutch: Bij sommige patiënten was hernieuwde toediening van het middel (rechallenge) succesvol en bij deze patiënten kon de behandeling met alglucosidase-alfa onder nauwgezet klinisch toezicht worden voortgezet.
English: After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 12 patients with available data and was within normal limits in 6 of 12 patients.
Dutch: Na een behandeling van 52 weken nam de LVM bij alle 12 patiënten met beschikbare gegevens af ten opzichte van de uitgangswaarden en lag bij 6 van de 12 patiënten binnen de normaalwaarden.
English: There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women.
Dutch: Zwangerschap, borstvoeding en vruchtbaarheid Er is geen ervaring met het gebruik van Myozyme bij zwangere vrouwen.
English: Some IgE positive patients were successfully rechallenged with Myozyme using a slower infusion rate at lower initial doses and have continued to receive Myozyme under close clinical supervision.
Dutch: Bij sommige IgE-positieve patiënten kon Myozyme met succes opnieuw worden toegediend door een lagere infusiesnelheid en een lagere aanvangsdosis te gebruiken.
English: Infantile onset patients who develop high IgG antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs.
Dutch: Patiënten met de infantiel-verworven ziekte van Pompe die hoge IgGantilichaamtiters ontwikkelen, lijken een grotere kans te hebben op het optreden van meer frequente infusiegerelateerde bijwerkingen.
English: Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months or less The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a pivotal, randomised, open-label, historicallycontrolled clinical trial of 18 non-ventilated infantile-onset patients aged 6 months or less at the onset of treatment.
Dutch: Infantiel-verworven ziekte van Pompe; klinisch onderzoek bij patiënten van 6 maanden of jonger De veiligheid en werkzaamheid van Myozyme is geëvalueerd in een gerandomiseerd, open label, pivotal onderzoek met 18 niet-beademde patiënten met de infantiel-verworven ziekte van Pompe die bij het begin van de behandeling 6 maanden of jonger waren, vergeleken met een historische controlegroep.
English: *One patient who did not have data post baseline was excluded from the analyses.
Dutch: Wilcoxon-Mann-Whitney-test p-waarde *Eén patiënt van wie geen gegevens beschikbaar waren na baseline werd buiten de analyses gehouden.
English: The distance walked in 6 minutes increased by a median of 15.0 meters for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 7.5 meters for placebo-treated patients, indicating a statistically significant Myozyme treatment effect compared to placebo (p=0.0283).
Dutch: De afstand die in 6 minuten werd afgelegd, nam toe met een mediaan van 15,0 meter bij patiënten die met Myozyme waren behandeld en nam af met een mediaan van 7,5 meter bij patiënten die een placebo hadden gekregen.
English: Patients were randomized to receive either 20 mg/kg or 40 mg/kg once every two weeks for a period of 52 weeks.
Dutch: Patiënten werden gerandomiseerd en kregen gedurende een periode van 52 weken eens in de 2 weken 20 mg/kg of 40 mg/kg.
English: Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Tel.: 0800 04 36 996
Dutch: Deutschland Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Tel.: 0800 04 36
English: Late-onset Pompe disease; pivotal clinical trial
Dutch: Laat-verworven ziekte van Pompe; overig klinische studies en analyses
English: See section 4
Dutch: Tabel 4.
English: Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/or antipyretics and/or corticosteroids, has effectively managed most reactions.
Dutch: De meeste bijwerkingen kunnen effectief bestreden worden door de infusiesnelheid te verlagen, de infusie tijdelijk te onderbreken of een voorbehandeling die gewoonlijk bestaat uit een oraal antihistaminicum en/of antipyretica en/of corticosteroïden.