FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Evaluation of motor function gave disparate results.
Czech: Hodnocení motorické funkce vykázalo různorodé výsledky.
English: ATC code: A16AB07.
Czech: ATC kód: A16AB07
English: Some reactions were severe (see section 4.8).
Czech: Některé reakce byly závažné (viz bod 4.8).
English: The pH of the reconstituted solution is approximately 6.2.
Czech: pH rekonstituovaného roztoku je asi 6,2.
English: The 9 remaining patients either died (5 patients) or became invasive-ventilator dependent (4 patients).
Czech: Zbývajících 9 pacientů buď zemřelo (5 pacientů) nebo se stali závislými na invazivní ventilaci (4 pacienti).
English: Reactions generally occurred shortly after initiation of the infusion.
Czech: Reakce se obecně objevily krátce po zahájení infuze.
English: Paediatric and older people
Czech: Pediatrická populace a starší osoby
English: However, motor and respiratory responses to treatment have been more variable.
Czech: Motorická a respirační odezva na léčbu se však lišila více.
English: Benefits of treatment on motor function including the regaining of lost motor skills were observed in some patients.
Czech: Přínosy léčby pro motorickou funkci včetně znovunabytí ztracených motorických dovedností bylo pozorováno u některých pacientů.
English: Patient response to treatment should be routinely evaluated based on a comprehensive evaluation of all clinical manifestations of the disease.
Czech: Reakci pacienta na léčbu je nutné pravidelně hodnotit na základě komplexního hodnocení všech klinických projevů onemocnění.
English: Death typically occurs due to cardiac and/or respiratory failure before the age of one year.
Czech: K úmrtí obvykle dochází vlivem srdečního a/nebo respiračního selhání ještě před dosažením jednoho roku věku.
English: Cmax (µg/ml) AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg) Vss (ml/kg) Effective half-life (h)
Czech: Cmax (g/ml) AUC (g•hr/ml) CL (ml/hr/kg) Vss (ml/kg) Efektivní poločas (h)
English: ITI regimens may need to be tailored to individual patient needs (see section 5.1).
Czech: ITI režimy mohou potřebovat přizpůsobení individuálním potřebám pacienta (viz bod 5.1).
English: The reconstituted solution must be further diluted.
Czech: Rekonstituovaný roztok je nutné dále ředit.
English: Kaplan-Meier survival rates at 12, 24 and 36 months of age were 26%, 9% and 7%, respectively.
Czech: Kaplan-Meierova analýza míry přežití ve 12, 24 a 36 měsících věku činila 26 %, 9 % a 7 %.
English: Adverse reaction (Preferred Term Level)
Czech: Nežádoucí účinky (Preferovaný termín)
English: Due to the rarity of the condition and the limited experience to date, the effect of IgG antibody formation on safety and efficacy is currently not fully established.
Czech: Vzhledem ke vzácnosti onemocnění a dosavadním omezeným zkušenostem, vliv vzniku protilátek IgG na bezpečnost a účinnost není v současné době plně stanoven.
English: Linearity/non linearity Pharmacokinetics were dose proportional and did not change over time.
Czech: Linearita/nelinearita Farmakokinetika byla úměrná dávce a v průběhu času se neměnila.
English: It is recommended to start the administration of the diluted solution within three hours.
Czech: Doporučuje se začít podávat naředěný roztok během tří hodin.
English: • Temporary suspension or sudden cessation of breathing
Czech: • Dočasné přerušení nebo náhlá zástava dýchání
English: Motor development is often completely arrested, or if motor milestones are achieved, they are subsequently lost.
Czech: Motorický rozvoj bývá často zcela zastaven, a pokud se dosáhne důležitých bodů v motorickém rozvoji, následně dojde k jejich vymizení.
English: • polysorbate 80 (E433).
Czech: • polysorbát 80 (E433).
English: One additional patient died after study end and another one after withdrawal from the study.
Czech: Jeden pacient zemřel po skončení studie a jeden další pacient zemřel po vyřazení ze studie.
English: All patients were freely ambulatory and all but one patient did not require any form of ventilator support (1 patient required nocturnal non-invasive ventilation).
Czech: Všichni pacienti se volně pohybovali a s výjimkou jednoho pacienta nepotřebovali žádnou formu ventilační podpory (1 pacient potřeboval noční neinvazivní ventilaci).
English: IOPD Immune Tolerance Induction
Czech: IOPD indukce imunologické tolerance
English: The majority of these reactions were non-serious, mild to moderate in intensity and resolved spontaneously.
Czech: Většina těchto reakcí nebyla závažná, reakce byly mírné až střední intenzity a spontánně ustoupily.
English: Name and address of the manufacturers of the biological active substance Genzyme Corporation 45, 51, 76, 74 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, United States
Czech: Název a adresa výrobců biologických léčivých látek Genzyme Corporation 45, 51, 74, 76 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, Spojené státy americké
English: Reactions in 2 of these patients were IgE-mediated hypersensitivity reactions.
Czech: Reakce u 2 z těchto pacientů byly IgE hypersenzitivní reakce.
English: Overall, the numbers of patients experiencing adverse reactions and serious adverse reactions were comparable between the two groups.
Czech: Celkově byl počet pacientů, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky a závažné nežádoucí účinky, u obou skupin srovnatelný.
English: Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels of glycogen can get too high.
Czech: Glykogen dodává tělu energii, ale u Pompeho nemoci mohou být hladiny glykogenu příliš vysoké.
English: Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Czech: Subjekty byly ve věku 6 měsíců až 3,5 roku při zahájení léčby.
English: Manufacturer Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland
Czech: Výrobce Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irsko
English: Instructions for proper use
Czech: Návod ke správnému použití
English: The primary endpoint was the proportion of patients who were alive and free of invasive ventilator support.
Czech: Primárním cílovým ukazatelem byl poměr pacientů, kteří byli naživu a bez invazivní ventilační podpory.
English: Some of these infusion related side effects were serious or life-threatening.
Czech: Některé z těchto nežádoucích účinků souvisejících s podáním infuze byly závažné nebo život ohrožující.
English: Studies in animals have shown reproductive toxicity (see section 5.3).
Czech: Studie na zvířatech vykázaly reprodukční toxicitu (viz bod 5.3).
English: Patients should be closely monitored and all cases of IARs, delayed reactions and possible immunological reactions should be reported to the marketing authorisation holder.
Czech: Pacienty je nutné pečlivě sledovat a všechny případy reakce na infuzi, opožděné reakce a možné imunologické reakce je třeba hlásit držiteli rozhodnutí o registraci.
English: Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
Czech: Mírné nebo přechodné účinky nevyžadují léčbu ani ukončení aplikace infuze.
English: • Increased or high blood pressure
Czech: • Zvýšený nebo vysoký krevní tlak
English: Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
Czech: Rekonstituci a ředění je třeba provádět v souladu s pravidly správné praxe, především s ohledem na asepsi.
English: However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
Czech: Nicméně přežití bez invazivní ventilace se v neléčené anamnestické kohortě nezaznamenávalo a srovnání tohoto výsledného parametru nebylo možné.
English: The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
Czech: Celkové údaje poukazují na to, že včasná diagnóza a léčba v raném stádiu nemoci může být kritická pro dosažení nejlepších výsledků u těchto pacientů s infantilní formou nemoci.
English: In studies doctors have used medicines to suppress the immune system to reduce the production of antibodies.
Czech: Ve studiích lékaři používali léky tlumící činnost imunitního systému, aby se snížila tvorba protilátek.
English: Subjects were aged 6 months or less at the onset of treatment.
Czech: Subjekty byly ve věku 6 měsíců a méně při zahájení léčby.
English: • Fever or increased body temperature
Czech: • Horečka nebo zvýšená tělesná teplota
English: Medical or healthcare professionals are encouraged to register patients who are diagnosed with Pompe disease at www.PompeRegistry.com.
Czech: Lékařům nebo zdravotníkům se doporučuje, aby registrovali pacienty, u nichž je diagnostikována Pompeho nemoc, na stránce www.PompeRegistry.com.
English: The current medical standards for emergency treatment of anaphylactic reactions are to be observed.
Czech: Je nutné dodržovat současné lékařské standardy pro akutní léčbu anafylaktických reakcí.
English: In clinical studies doses up to 40 mg/kg body weight were used.
Czech: V klinických studiích byly použity dávky až do 40 mg/kg tělesné hmotnosti.
English: Store in a refrigerator (2°C - 8°C).
Czech: Uchovávejte v chladničce (2 °C až 8 °C).
English: • Low level of oxygen in the blood
Czech: • Nízká hladina kyslíku v krvi
English: Change from Baseline to Week 78/Last Observation*
Czech: Změna mezi zahájením a Týdnem 78/posledním pozorováním *
English: Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later.
Czech: Subjekty v neléčené historické referenční kohortě byly narozeny v roce 1995 a později.
English: Your doctor should consider the risks and benefits of re-administering Myozyme.
Czech: Váš lékař má zvážit výhody a rizika opětovného podání přípravku Myozyme.
English: Nephrotic syndrome Proteinuria
Czech: Nefrotický syndrom Proteinurie
English: Wilcoxon-Mann-Whitney Test p-value
Czech: Test Wilcoxon-MannWhitney p-hodnota
English: The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive.
Czech: Primárním cílovým ukazatelem pivotní studie byl poměr pacientů, kteří byli naživu.
English: It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
Czech: Je pozoruhodné, že vyšší podíl pacientů s lepšími motorickými výsledky vykazuje stabilitu nebo zlepšení parametrů růstu (hmotnost), zatímco velká většina pacientů bez ohledu na své motorické výsledky nebo počáteční znaky vykazuje zvrat kardiomyopatie měřený změnami ve skóre LVM Z.
English: The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
Czech: Pulmonální přínosy pozorované u pacientů zahrnovaly klinicky významné zlepšení v hodnotě FVC o 35 % u jednoho pacienta a významné snížení v počtu hodin, kdy byla potřebná ventilační podpora, u dvou pacientů.
English: Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
Czech: Pompeho nemoc je vzácná, progresivní a smrtelná metabolická myopatie, která se podle odhadů vyskytuje v poměru 1 : 40 000 porodům.
English: However, there was no apparent association between inhibition of uptake and the co-primary efficacy endpoints (see section 4.4).
Czech: Ale nebyla zde jasná spojitost mezi inhibicí příjmu a souběžných primárních koncových bodů účinnosti (viz bod 4.4).
English: The safety and efficacy of Myozyme in patients with renal or hepatic impairment have not been evaluated and no specific dose regimen can be recommended for these patients.
Czech: Bezpečnost a účinnost přípravku Myozyme u pacientů s poruchou funkce ledvin nebo jater nebyla hodnocena a pro tyto pacienty nelze doporučit žádný zvláštní režim dávkování.
English: All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
Czech: Všech 5 pacientů, kteří na začátku dostávali invazivní ventilační podporu, potřebovali ventilaci i nadále během studie (4 pacienti přežili nad týden 104 a jeden zemřel).
English: Note: Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Czech: Poznámka: Výsledky byly získány Coxovou regresní analýzou proporcionálních rizik, která zahrnuje léčbu jako kovariátu proměnlivou v čase a dále věk v době diagnózy a věk při propuknutí symptomů.
English: *One patient who did not have data post baseline was excluded from the analyses.
Czech: *Jeden pacient, jehož údaje po zahájení nebyly k dispozici, byl z analýzy vyloučen.
English: Use aseptic technique
Czech: Používejte aseptickou techniku
English: In the untreated historical cohort 5 of 47 patients (10.6%) for whom data were available, were alive at age 30 months (2.5 years).
Czech: U neléčené anamnestické kohorty bylo 5 ze 47 pacientů (10,6%), u kterých byly dostupné údaje, naživu ve věku 30 měsíců (2,5 roku).
English: *Human acid α-glucosidase is produced in Chinese hamster ovary cells (CHO) by recombinant DNA technology.
Czech: *Lidská kyselá alglukosidáza alfa je produkována v buňkách vaječníků křečíka čínského (CHO) technologií rekombinantní DNA.
English: Data from a small number of patients with HSAT, with or without inhibitory activity, showed limited ITI treatment effect.
Czech: Údaje u malého počtu pacientů s HSAT, s inhibiční aktivitou nebo bez ní, vykázaly omezený léčebný účinek ITI léčby.
English: Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
Czech: Alglukosidáza alfa může být vylučována do mateřského mléka.
English: For any information about this medicine, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder:
Czech: Další informace o tomto léku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:
English: Preclinical data did not reveal any significant adverse findings (see section 5.3).
Czech: Preklinické údaje neodhalily žádné významné nežádoucí účinky (viz bod 5.3).
English: The co-primary efficacy outcome assessments were distance walked (meters) in 6 minutes (6-Minute Walk Test, 6MWT) and FVC (Forced Vital Capacity) % predicted in the sitting position.
Czech: Společnými primárními parametry hodnocení účinnosti byla ušlá vzdálenost (v metrech) za 6 minut (6minutový test chůze 6MWT) a FVC (usilovná vitální kapacita plic) % odhadovaná v sedě.
English: Analyses of efficacy did not reveal meaningful differences between the 2 dose groups with respect to survival, invasive ventilator-free survival, any ventilator-free survival, decrease in LVM, gains in growth parameters and acquisition of motor milestones.
Czech: Analýzy účinnosti neprokázaly významné rozdíly mezi 2 skupinami dávkování, co se týče přežití, přežití bez invazivního ventilátoru, přežití bez jakéhokoliv ventilátoru, snížení LVM, přírůstků v růstových parametrech a dosažení důležitých bodů motoriky.
English: This medicine contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per vial, i.e. essentially ‘sodium free'.
Czech: Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol (23 mg) sodíku v jedné injekční lahvičce, to znamená, že je v podstatě „bez sodíku“.
English: What Myozyme is and what it is used for
Czech: Co je přípravek Myozyme a k čemu se používá
English: After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
Czech: Po minimálně 52 týdnech bylo 16 z těchto 18 pacientů zahrnuto do prodloužené studie, aby dále dostávali léčbu stejnou dávkou po celkovou dobu trvání až 3 roky (150 týdnů).
English: Only one patient became wheelchair-free.
Czech: Pouze jeden pacient přestal být upoután na vozík.
English: Younger patients diagnosed and treated early and who received ITI concomitantly to ERT initiation had a trend towards better survival rate than patients treated with similar regimen at a later age.
Czech: U mladších pacientů, kteří byli diagnostikováni a léčeni včas a kteří obdrželi ITI současně se zahájením ERT, byl pozorován trend k vyšší míře přežití, než u pacientů léčených ve stejném režimu ve vyšším věku.
English: However, muscle function only improved in wheelchair independent patients and in those with less pronounced muscle weakness.
Czech: Svalové funkce se však zlepšily jen u pacientů neupoutaných na invalidní vozík a u pacientů s méně výraznou svalovou slabostí.
English: Due to the bloodbrain barrier effect and the enzyme's size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
Czech: Vzhledem k účinku hematoencefalické bariéry a velikosti enzymu je absorpce alglukosidázy alfa centrální nervovou soustavou nepravděpodobná.
English: • Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction
Czech: • Otoky obličeje, otoky hrdla nebo závažná kombinace otoků obličeje, hrdla a jazyka v důsledku závažné alergické reakce
English: • Swelling around the eyes
Czech: • Otoky kolem očí
English: Due to the small patient population, an adverse reaction reported in 2 patients is classified as common.
Czech: Z důvodu malého počtu pacientů jsou nežádoucí reakce na lék hlášené u 2 pacientů klasifikovány jako časté.
English: Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, enzymes.
Czech: Farmakoterapeutická skupina: Trávicí trakt a metabolismus, jiná léčiva - enzymy.
English: Medicinal product subject to restricted medical prescription (see Annex I: Summary of Product Characteristics, section 4.2).
Czech: Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis (viz příloha I: Souhrn údajů o přípravku, bod 4.2).
English: • Low blood pressure
Czech: • Nízký krevní tlak
English: Mean plasma elimination half-life (t1/2) was 2.75 hours for the two dose groups.
Czech: Střední poločas eliminace z plazmy (t1/2) byl 2,75 hod pro obě skupiny.
English: Cardiac arrest Bradycardia Tachycardia Cyanosis
Czech: Srdeční zástava Bradykardie Tachykardie Cyanóza
English: After 104 weeks of treatment, 14 of 21 patients (66.7%) were alive and 1 patient was alive but had discontinued from the study.
Czech: Po 104 týdnech léčby bylo 14 z 21 pacientů (66,7%) naživu a 1 pacient byl naživu, ale odstoupil ze studie.
English: Because you have Pompe disease, there is a risk that you get a severe infection of your airways or lungs.
Czech: Protože máte Pompeho nemoc, existuje riziko závažné infekce dýchacích cest nebo plic.
English: AUC∞ and Cmax were similar at week 0, 12 and 52 visits indicating alglucosidase alfa pharmacokinetics were not timedependent (Table 5).
Czech: AUC a Cmax byly podobné při návštěvách v týdnu 0, 12 a 52, což naznačuje, že farmakokinetika alglucosidasum alfa není závislá na čase (Tabulka 5).
English: Wilcoxon-Mann-Whitney Test p-value Forced Vital Capacity (Percent of predicted normal) Pre-treatment Baseline
Czech: Test Wilcoxon-MannWhitney p-hodnota Usilovná vitální kapacita plic (Procento odhadovaného normálu)
English: Each pack contains 1, 10 or 25 vials.
Czech: Jedno balení obsahuje 1, 10 nebo 25 injekčních lahviček.
English: IARs are described in section 4.8.
Czech: Reakce související s infuzí jsou popsány v bodu 4.8.
English: Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Czech: Předpokládá se proto, že se sérokonverze objeví u většiny pacientů léčených přípravkem Myozyme.
English: These three studies with Myozyme (with a follow up of at least 3 years in two studies and a median of 23 months in the other study) suggested stabilisation or improvement of motor function and stabilisation of pulmonary function.
Czech: Tyto tři nezávislé otevřené studie s přípravkem Myozyme v různých zemích (s dobou sledování nejméně 3 roky ve dvou studiích a s mediánem 23 měsíců ve třetí studii) ukázaly stabilizaci či zlepšení motorických funkcí a stabilizaci funkce plic.
English: It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
Czech: Bylo doloženo, že použití filtrační vložky o velikosti pórů 0,2 mikronů odstraňuje viditelné částice a nemá za následek zjevný úbytek bílkoviny nebo snížení aktivity.
English: Instructions for use - reconstitution, dilution and administration
Czech: Návod k použití - rekonstituce, ředění a podání
English: The probability of a poor outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material- negative patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis and/or predicted based on genotype.
Czech: Pravděpodobnost špatného výsledku a rozvoje vysokých a trvalých titrů protilátek IgG se zdá být vyšší u CRIMnegativních pacientů (křížově reaktivní imunologický materiál - negativní pacienti, u kterých nebyl western blotovou analýzou detekován endogenní GAA protein) než u CRIM-pozitivních pacientů, u kterých byl western blotovou analýzou detekován endogenní GAA protein a/nebo predikován na základě genotypu.
English: Usually, it is characterised by the presence of sufficient residual GAA activity to preclude the development of cardiomyopathy, however some cardiac involvement has been reported in up to approximately 4% of patients with late-onset Pompe disease.
Czech: Obvykle je charakterizována přítomností dostatečné aktivity reziduální GAA, která brání rozvoji kardiomyopatie, nicméně částečné srdeční postižení bylo hlášeno u přibližně 4 % pacientů s juvenilní/adultní formou Pompeho nemoci.
English: N=18 N=42
Czech: hodnota p n=18 n=42
English: The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters.
Czech: Velká většina pacientů s infantilní formou Pompeho nemoci léčených přípravkem Myozyme vykazuje zlepšení srdeční funkce a zároveň stabilizaci nebo zlepšení růstových parametrů.
English: The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
Czech: Neléčená anamnestická kohorta byla přiřazena k populaci pivotní studie a byla založena na retrospektivní studii přirozené anamnézy (n=42) pacientů s infantilní formou Pompeho nemoci.
English: Mean ± s.d Median
Czech: Průměr ± s.d. střední hodnota
English: Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Czech: Protože nejsou k dispozici údaje o účincích na novorozence vystavené působení alglukosidázy alfa prostřednictvím mateřského mléka, doporučuje se při aplikaci přípravku Myozyme přerušit kojení.
English: Take care when driving or using any tools or machines shortly after infusion of Myozyme, since you may experience dizziness.
Czech: Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů Při řízení dopravních prostředků nebo obsluze jakýchkoliv nástrojů či strojů krátce po infuzi přípravku Myozyme buďte opatrní, protože můžete pociťovat závrať.
English: • Abnormal breathing sounds, including a whistling sound
Czech: • Abnormální poslechový nález na plicích, včetně hvízdavého zvuku
English: However, chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2 to 8°C when stored under protection from light.
Czech: Chemická a fyzikální stabilita po otevření před použitím byla prokázána na dobu 24 hodin při teplotě od 2 do 8 C, je-li přípravek chráněn před světlem.
English: Survival
Czech: Přežití