FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: If you have any further questions on the use of this medicine, ask your doctor.
Romanian: În cazul în care aveți întrebări suplimentare cu privire la utilizarea acestui medicament, adresați-vă medicului dumneavoastră.
English: What Mepsevii looks like and contents of the pack
Romanian: Cum arată Mepsevii și conținutul ambalajului
English: Do not infuse Mepsevii with other medicinal products in the infusion tubing.
Romanian: A nu se administra Mepsevii împreună cu alte medicamente aflate în tubulatura perfuziei.
English: Vestronidase alfa, at the exposure observed in humans, is not expected to cross the blood-brain-barrier and therefore it is not likely to impact the neurological manifestations of the disease.
Romanian: Vestronidaza alfa, la expunerea observată la om, nu este de așteptat să traverseze bariera hematoencefalică și, prin urmare, este puțin probabil ca aceasta să influențeze manifestările neurologice ale bolii.
English: *Vestronidase alfa is a recombinant form of human beta-glucuronidase (rhGUS) and is produced in Chinese Hamster Ovary cell culture by recombinant DNA technology.
Romanian: *Vestronidaza alfa este o formă recombinantă de beta-glucuronidază umană (rhGUS) și este produsă în culturile de celule ovariene de hamster chinezesc prin tehnologia ADN-ului recombinant.
English: Healthcare professionals are asked to report any suspected adverse reactions.
Romanian: Medicii sunt rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate.
English: - Your doctor or nurse will give Mepsevii to you by an infusion (drip) into a vein.
Romanian: - Medicul dumneavoastră sau asistenta medicală vă vor administra Mepsevii printr-o perfuzie intravenoasă.
English: - Store in the original package in order to protect from light.
Romanian: - A se păstra în ambalajul original pentru a fi protejat de lumină.
English: Due to lack of human data, vestronidase alfa should only be administered to a breast-feeding woman if the potential benefit of vestronidase alfa to the mother and the benefit of breast-feeding to the infant outweighs the potential theoretical risks to the infant.
Romanian: Din cauza lipsei datelor cu caracter personal, vestronidaza alfa trebuie administrat unei femei care alăptează doar în cazul în care beneficiul potențial al tratamentului cu vestronidază alfa pentru mamă și beneficiul alăptării copilului depășește riscurile teoretice potențiale pentru nou-născut.
English: Administration of vestronidase alfa should be carried out by an appropriately trained healthcare professional with the ability to manage medical emergencies.
Romanian: Administrarea de vestronidază alfa trebuie efectuată de un medic specialist cu studii corespunzătoare, care are capacitatea de a aborda terapeutic urgențele medicale.
English: The lowest rate administered to a patient in the clinical development program was 0.5 mL/hour during the first 30 minutes of infusion, followed by 1 mL/hour over the next 30 minutes, equalling 0.75 mL as the lowest total volume infused during the first hour.
Romanian: Cea mai mică viteză de perfuzare utilizată la un pacient în cadrul programului de dezvoltare clinică a fost de 0,5 ml/oră în primele 30 de minute de perfuzare, urmată de 1 ml/oră în următoarele 30 de minute, având ca rezultat cel mai mic volum total perfuzat în timpul primei ore de 0,75 ml.
English: The infusion rate may be slowed, temporarily interrupted or discontinued in the event of hypersensitivity reactions (see section 4.4).
Romanian: Viteza de perfuzare poate fi încetinită, iar perfuzia poate fi întreruptă temporar sau oprită în cazul reacțiilor de hipersensibilitate (vezi pct. 4.4).
English: After 24 weeks of treatment with vestronidase alfa, a rapid and sustained, highly significant reduction in uGAG (DS) excretion was achieved with a LS mean (±SE) percentage change of -64.82% (±2.468%) (p<0.0001).
Romanian: După 24 de săptămâni de tratament cu vestronidază alfa, a fost obținută o reducere rapidă și susținută, semnificativă a excreției uGAG (DS) cu o schimbare procentuală LS medie (± SE) de -64,82% (± 2,468%) (p <0,0001).
English: Determine the number of vials to be diluted based on the patient's actual weight and the recommended dose of 4 mg/kg, using the following calculations (a-b):
Romanian: Se determină numărul flacoanelor care trebuie diluate pe baza greutății reale a pacientului și a dozei recomandate de 4 mg/kg, utilizând următoarele calcule (a-b):
English: Mepsevii contains sodium
Romanian: Mepsevii conține sodiu
English: The colourless to slightly yellow concentrate must be free of visible particles.
Romanian: Concentratul incolor până la ușor galben nu trebuie să conțină particule vizibile.
English: Of the 12 patients enrolled in the UX003-CL301, 4 were male and 8 were female and ranged in ages from 8 to 25 years (median 14 years).
Romanian: Dintre cei 12 pacienți înscriși în UX003-CL301, 4 au fost de sex masculin, iar 8 au fost de sex feminin cu vârste cuprinse între 8 și 25 ani (în medie 14 ani).
English: Nonclinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single-dose toxicity in rats, repeated dose toxicity in MPS VII mice and juvenile monkeys, fertility and embryo-foetal development in rats or rabbits, and pre- and postnatal development in rats.
Romanian: Datele non-clinice nu au evidențiat niciun risc special pentru om pe baza studiilor convenționale farmacologice privind evaluarea siguranței, studiilor efectuate cu doze unice la șobolani, studiilor de toxicitate după doze repetate efectuate la șoareci și maimuțe juvenile cu MPS VII, studiilor cu privire la fertilitate și dezvoltare embrio-fetală efectuate la șobolani sau iepuri și studiilor cu privire la dezvoltare pre- și postnatală efectuate la șobolani.
English: The total infusion volume is based on the total Mepsevii dose and volume (refer to Table 2).
Romanian: Volumul total al perfuziei se bazează pe doza și volumul total de Mepsevii (vezi tabelul 2).
English: Genotoxicity studies and carcinogenicity studies have not been performed with vestronidase alfa.
Romanian: Nu au fost efectuate studii privind genotoxicitatea și studii de carcinogenitate cu alfa-vestronidază.
English: There are no data on the use of vetronidase alfa in pregnant women.
Romanian: Nu există date privind utilizarea vestronidază alfa la femeile gravide.
English: Management of hypersensitivity reactions should be based on the severity of the reaction and include temporary interruption or discontinuation of the infusion and/or administration of additional antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids for mild to moderate reactions.
Romanian: Măsurile luate în cazul reacțiilor de hipersensibilitate trebuie să se bazeze pe severitatea reacției, iar acestea includ întreruperea temporară sau totală a perfuziei și/sau administrarea de antihistaminice suplimentare, antipiretice și/sau corticosteroizi pentru reacții ușoare până la moderate.
English: Vestronidase alfa is not expected to be eliminated through renal or faecal excretion.
Romanian: Vestronidaza alfa nu este de așteptat să fie eliminată prin excreție renală sau prin materiile fecale.
English: This is because there is no experience on the use of Mepsevii during pregnancy.
Romanian: Nu există experiență privind utilizarea Mepsevii în timpul sarcinii.
English: Total Infusion Volume (infused over 4 hours) (mL)
Romanian: Volumul total al perfuziei (perfuzie timp de 4 ore) (ml)
English: Sodium restricted diet
Romanian: Dietă cu restricție de sodiu
English: Common *Refer to description of selected adverse reactions for details on the febrile convulsion reported in 1 of 23 trial patients.
Romanian: * vezi descrierea reacțiilor adverse selectate pentru detalii despre convulsiile febrile raportate la 1 din 23 de pacienți incluși în studii.
English: The rate of infusion should be as follows: in the first hour, 2.5% of the total volume will be infused, with the balance infused over the subsequent three hours.
Romanian: Viteza perfuziei trebuie să fie după cum urmează: în prima oră se va administra 2,5% din volumul total, iar restul se va administra în următoarele trei ore.
English: Hypersensitivity reactions including anaphylaxis
Romanian: Reacții de hipersensibilitate incluzând anafilaxie
English: The posology in the paediatric population is the same as in adults.
Romanian: În cazul copiilor și adolescenților schema terapeutică este aceeași ca și în cazul adulților.
English: For storage conditions after dilution of the medicinal product, see section 6.3.
Romanian: Pentru condițiile de păstrare după diluarea medicamentului, vezi pct. 6.3.
English: No alternative dose regimen is recommended in these patients.
Romanian: În cazul acestor pacienți nu este recomandată utilizarea unei scheme terapeutice alternative.
English: Animal studies with vestronidase alfa do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryo-foetal development (see section 5.3).
Romanian: Studiile efectuate la animale în cazul administrării de vestronidază alfa nu indică efecte nocive directe sau indirecte asupra sarcinii sau dezvoltării embriono-fetale (vezi pct. 5.3).
English: No human data are available on the effect of vestronidase alfa on fertility.
Romanian: Nu sunt disponibile date privind efectul vestronidazei alfa asupra fertilității.
English: The patients were randomized in a blinded manner into 4 groups: 3 patients received vestronidase alfa immediately for 48 weeks (Group A), 3 patients received placebo for 8 weeks then vestronidase alfa for 40 weeks (Group B), 3 patients received placebo for 16 weeks then vestronidase alfa for 32 weeks (Group C), and 3 patients received placebo for 24 weeks then vestronidase alfa for 24 weeks (Group D).
Romanian: Pacienții au fost randomizați în regim orb în 4 grupe: la 3 pacienți s-a administrat doar vestaronidază alfa timp de 48 de săptămâni (grupa A), la 3 pacienți s-a administrat placebo timp de 8 săptămâni, apoi le-a fost administrată vestronidază alfa timp de 40 săptămâni (grupul B), la 3 pacienți s-a administrat placebo timp de 16 săptămâni, apoi vestronidază alfa timp de 32 de săptămâni (grupul C), iar la 3 pacienți s-a administrat placebo timp de 24 de săptămâni, apoi vestronidază alfa timp de 24 de săptămâni (grupul D).
English: The diluted solution for infusion should be administered to patients using a low-protein binding infusion bag and set (a non di (2-ethylhexyl) phthalate [DEHP] bag could be used) and the application of an infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter is recommended.
Romanian: Soluția diluată trebuie administrată pacienților utilizând o pungă de perfuzie cu proprietăți de legare a proteinelor scăzute (poate fi utilizată o pungă non-[PEÎD] (2-ethylhexyl) și echipată cu un filtru în linie, cu proprietăți de legare a proteinelor scăzute de 0,2 μm.
English: Table 1 lists the adverse reactions reported from 4 clinical trials in 23 patients treated with Mepsevii.
Romanian: Lista tabelară a reacțiilor adverse Tabelul 1 prezintă reacțiile adverse raportate din 4 studii clinice la 23 de pacienți tratați cu Mepsevii.
English: Table 1 Adverse reactions reported in patients treated with Mepsevii MedDRA System Organ Class
Romanian: Tabelul 1 Reacții adverse raportate la pacienții tratați cu Mepsevii
English: Vestronidase alfa is a recombinant form of human GUS and is intended to provide exogenous GUS enzyme for uptake into cellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAGs in affected tissues.
Romanian: Vestronidaza alfa este o formă recombinantă de GUS uman și este destinată să furnizeze enzime GUS exogene pentru absorbția în lizozomii celulari și catabolizarea ulterioară a GAG-urilor acumulate în țesuturile afectate.
English: Contains sodium, see package leaflet for further information.
Romanian: Apă pentru preparate injectabile Conține sodiu, vezi prospectul pentru informații suplimentare.
English: Round to the next whole vial and remove the required number of vials (refer to Table 2) from the refrigerator to allow them to reach room temperature up to a maximum of 25°C.
Romanian: Se rotunjește numărul obținut în plus și se scoate din frigider numărul necesar de flacoane (vezi Tabelul 2) pentru a le permite să ajungă la temperatura camerei până la maximum 25°C.
English: Total Mepsevii Volume (rounded) (mL)
Romanian: Volumul total de Mepsevii (rotunjit) (ml)
English: MPS VII diagnosis was confirmed by GUS enzyme activity assay for 5 patients, by genotyping for 3 patients, and via both enzyme assay and genotyping for 4 patients.
Romanian: Diagnosticul MPS VII a fost confirmat prin analiza activității enzimei GUS la 5 pacienți, prin genotipări la 3 pacienți și prin analiză enzimatică și genotipare la 4 pacienți.
English: Discuss with your doctor if the benefits of using Mepsevii are greater than the possible risks to your unborn baby.
Romanian: Discutați cu medicul dumneavoastră dacă beneficiile administrării Mepsevii sunt mai mari decât posibilele riscuri pe care acesta le poate produce pentru copilul dumneavoastră nenăscut.
English: The key secondary endpoint was the multi-domain clinical responder index (MDRI) score consisting of six domains [six-minute walk test (6MWT), forced vital capacity (FVC), shoulder flexion, visual acuity, Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2) fine motor and gross motor function] after 24 weeks of treatment and fatigue total score as measured by the Pediatric Quality of Life Multidimensional Fatigue Scale (PedsQL).
Romanian: Criteriul secundar de evaluare cheie a fost scorul indexului clinic al răspunsului multidimensional (MDRI), care constă în șase domenii [(6MWT), capacitatea vitală forțată (FVC), flexia umărului, acuitatea vizuală, testul Bruininks-Oseretsky al competenței motorii (BOT-2), mișcări fine și mișcări grosiere] după 24 de săptămâni de tratament și scorul total de oboseală, măsurat prin Scala de uzură multidimensională pediatrică a calității vieții (PedsQL).
English: There are no data from studies in breast-feeding women.
Romanian: Alăptarea Nu există date din studiile efectuate la femeile care alăptează.
English: Patient Weight Range (kg)
Romanian: Intervalul de greutate al pacientului (kg)
English: It should be considered that the administration of vestronidase alfa does not affect the irreversible complications (e.g. skeletal deformities).
Romanian: Trebuie să se ia în considerare că administrarea de vestronidază alfa nu influențează complicațiile ireversibile (de exemplu, deformările scheletului).
English: If you have an infusion reaction, tell your doctor straight away.
Romanian: În cazul în care aveți o reacție la perfuzie, spuneți imediat medicului dumneavoastră.
English: The pharmacokinetics of vestronidase alfa are time independent with repeat dosing.
Romanian: Farmacocinetica vestronidazei alfa este independentă de timp, în cazul administrării de doze repetate.
English: a. Total dose (mg) = Patient's weight (kg) x 4 mg/kg (recommended dose)
Romanian: Doza totală (mg) = greutatea pacientului (kg) x 4 mg/kg (doza recomandată)
English: Do not use if the solution is discoloured or if there is particulate matter in the solution.
Romanian: A nu se utiliza dacă soluția prezintă modificări de culoare sau dacă sunt vizibile particule în suspensie.
English: The recommended dose of vestronidase alfa is 4 mg/kg of body weight administered by intravenous infusion every two weeks.
Romanian: Doza recomandată de vestronidază alfa este de 4 mg/kg greutate corporală, administrată prin perfuzie intravenoasă, la interval de două săptămâni.
English: Pack size: 1 vial containing 5 mL of concentrate for solution for infusion.
Romanian: Mărime de ambalaj: 1 flacon conținând 5 ml de concentrat pentru soluție perfuzabilă.
English: Colourless to slightly yellow solution.
Romanian: Soluție incoloră sau ușor galbenă.
English: It is not known whether vestronidase alfa is excreted in human milk, but systemic exposure via breast-milk is not expected.
Romanian: Nu se cunoaște dacă vestronidaza alfa este excretată sau nu în laptele matern, însă expunerea sistemică a sugarului prin intermediul laptelui matern nu este așteptată.
English: To minimise the risk of hypersensitivity reactions, a non-sedating antihistamine with or without an antipyretic medicinal product should be administered 30-60 minutes prior to the start of the infusion (see section 4.4).
Romanian: Pentru a minimiza riscul reacțiilor de hipersensibilitate, un antihistaminic fără efect sedativ, cu sau fără un medicament antipiretic, trebuie administrat cu 30 - 60 de minute înainte de începerea perfuziei
English: One patient receiving a vestronidase alfa dose of 4 mg/kg experienced a febrile convulsion during treatment at the week 66, within 3 days of diphtheria, tetanus, pertussis vaccination.
Romanian: Convulsie febrilă Un pacient tratat cu o doză de vestronidază alfa de 4 mg/kg a prezentat o convulsie febrilă în timpul tratamentului în săptămâna 66, la 3 zile de la vaccinarea împotriva difteriei, tetanosului, pertussis.
English: Mucopolysaccharidosis VII is a lysosomal storage disorder characterized by the deficiency of betaglucuronidase (GUS) that results in glycosaminoglycans (GAGs) accumulation in cells throughout the body leading to multisystem tissue and organ damage.
Romanian: Mecanism de acțiune Mucopolizaharidoza VII este o tulburare de stocare lizozomală, caracterizată prin deficitul de beta glucuronidază (GUS), care are ca rezultat acumularea de glicozaminoglicani (GAG) în celulele întregului organism, ceea ce duce la afectarea multisistemică a țesuturilor și organelor.
English: The most common adverse reactions from 4 clinical trials in 23 patients treated with vestronidase alfa were anaphylactoid reaction (13%), urticaria (13%), infusion site swelling (13%), infusion site extravasation (8.7%), pruritus (8.7%), diarrhoea (8.7%) and rash (8.7%).
Romanian: Cele mai frecvente reacții adverse din 4 studii clinice la pacienții tratați cu vestronidază alfa au fost reacție anafilactică (13%), urticarie (13%), edem la nivelul locului de perfuzare* (13%), extravazare la nivelul locului de perfuzare (8,7%), prurit (8,7%), diaree (8,7%) și erupție cutanată (8,7%).
English: There is no experience with overdoses of vestronidase alfa.
Romanian: Nu există experiență privind supradozajul cu vestronidază alfa.
English: - Hives (urticaria) - Swelling at the infusion site including leaking into the tissue around the vein (infusion site swelling or infusion site extravasation)
Romanian: - Urticarie - Umflare la locul perfuziei, inclusiv scurgere a medicamentului în țesutul din jurul venei (Umflare a locului de perfuzare sau extravazare la nivelul locului de perfuzare)
English: After dilution: Chemical and physical in-use stability of the diluted medicinal product has been demonstrated for up to 36 hours under refrigeration at 2°C - 8°C followed by up to 6 hours at room temperature up to a maximum of 25°C.
Romanian: Stabilitatea chimică și fizică în timpul utilizării a fost demonstrată timp de până la 36 de ore, cu păstrare la frigider la 2°C - 8°C, urmată de o perioadă de până la 6 ore de păstrare la temperatura camerei până la maximum 25°C.
English: General disorders and administration site conditions
Romanian: Tulburări generale și reacții la locul administrării
English: Study UX003-CL203 (referred to as Study 203) is an ongoing open-label, uncontrolled single arm study that enrolled eight patients less than 5 years of age at a dose of 4 mg/kg vestronidase alfa every two weeks for 48 weeks of treatment period and additional weeks during optional continuation period to evaluate reduction of urinary GAG excretion, growth velocity and hepatosplenomegaly.
Romanian: Studiul UX003-CL203 (denumit Studiul 203) este un studiu deschis în desfășurare, necontrolat, cu un singur braț, care a inclus opt pacienți cu vârstă mai mică de 5 ani, tratați cu o doză de vestronidază alfa 4 mg/kg la interval de două săptămâni, timp de 48 de săptămâni și cu săptămâni suplimentare în timpul perioadei opționale de continuare a terapiei pentru a evalua reducerea excreției GAG urinari, a viteza de creștere și a hepatosplenomegalia.
English: Animal studies with vestronidase alfa do not indicate any impact on male or female fertility (see section 5.3).
Romanian: Studiile efectuate cu vestronidază alfa la animale nu indică niciun impact al administrării vestronidazei alfa asupra fertilității masculine sau feminine (vezi pct. 5.3).
English: Slowly withdraw Mepsevii from the appropriate number of vials using caution to avoid excessive agitation and any air or frothing.
Romanian: 5. Se extrage Mepsevii lent, cu precauție din numărul corespunzător de flacoane pentru a evita agitarea excesivă și pătrunderea aerului sau spumarea.
English: Mepsevii is supplied as a concentrate for solution for infusion (sterile concentrate).
Romanian: Mepsevii este disponibil sub formă de concentrat pentru soluție perfuzabilă (concentrat steril).
English: For the full list of excipients, see section 6.1.
Romanian: Pentru lista completă a excipienților, consultați pct. 6,1.
English: Each vial contains 17.8 mg sodium.
Romanian: Excipienți cu efect cunoscut Fiecare flacon conține sodiu 17,8 mg.
English: Serious hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported with vestronidase alfa; therefore, appropriate medical support should be readily available when vestronidase alfa is administered.
Romanian: Au fost raportate reacții de hipersensibilitate grave, inclusiv anafilaxia, în cazul altor terapii de substituție enzimatică, prin urmare, atunci când se administrează vestronidaza alfa, un suport medical adecvat trebuie să fie disponibil.
English: It is used in adults and children of all ages with MPS VII to treat nonneurological manifestations of the disease (mucopolysaccharidosis VII, also known as Sly Syndrome).
Romanian: Este utilizat în cazul adulților, adolescenților și copiilor diagnosticați cu MPS VII (mucopolizaharidoză VII, cunoscută și sub numele de Sindromul Sly) pentru a trata manifestările non-neurologice ale bolii.
English: Mepsevii must be diluted with sodium chloride 9 mg/mL (0.9%) solution for injection using aseptic technique according to the steps described below.
Romanian: Mepsevii trebuie diluat cu soluție injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) folosind tehnica aseptică, conform următoarelor etape descrise mai jos.
English: It should be considered by the treating physician that the administration of vestronidase alfa does not affect the irreversible complications (e.g. skeletal deformities).
Romanian: Medicul curant trebuie să ia în considerare faptul că administrarea de vestronidază alfa nu influențează complicațiile ireversibile (de exemplu, deformările scheletice).
English: It is supplied in a clear glass vial with a rubber stopper and an aluminium seal with a plastic cap.
Romanian: Se livrează într-un flacon din sticlă transparentă cu dop din cauciuc și un sigiliu din aluminiu, prevăzut cu un capac din plastic.
English: What Mepsevii is and what it is used for What Mepsevii is
Romanian: Ce este Mepsevii și pentru ce se utilizează
English: This medicine contains 17.8 mg sodium (main component of cooking/table salt) in each 5-mL vial, and is administered with sodium chloride 9 mg/mL as a diluent.
Romanian: Acest medicament conține sodiu 17,8 mg (componenta principală din sarea de masă) în fiecare flacon de 5 ml și se administrează împreună cu solventul clorură de sodiu 9 mg / ml.
English: The limited pharmacokinetic data at steady state suggest dose proportional increase in exposure of vestronidase alfa over the dose range of 1 - 4 mg/kg every other week.
Romanian: Datele farmacocinetice limitate la starea de echilibru sugerează o creștere proporțională cu doza a expunerii la vestonidază alfa, în intervalul de doze de 1 - 4 mg/kg, cu utilizare la interval de două săptămâni.
English: Two other patients with baseline hepatosplenomegaly had reduction in liver volume (24% and 53%) and spleen volume (28% and 47%) after 36 weeks of treatment.
Romanian: După 36 de săptămâni de tratament, alți doi pacienți cu hepatosplenomegalie inițială au prezentat o reducere a volumului hepatic (24% și 53%) și a volumului splinei (28% și 47%).
English: Spinal/Cervical cord compression
Romanian: Compresie medulară cervicală/ spinală