FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: L'administration de vestronidase alfa doit être effectuée par un professionnel de santé correctement formé et habilité à pratiquer des actes médicaux d'urgence.
Danish: Administration af vestronidase alfa bør udføres af en behørigt uddannet sundhedsfaglig person med evnen til at håndtere medicinske nødsituationer.
French: Vous ne recevrez pas Mepsevii si vous êtes enceinte à moins que le traitement ne soit vraiment nécessaire.
Danish: Brug ikke Mepsevii, hvis du er gravid, medmindre det tydeligvis er nødvendigt.
French: Le concentré, incolore à jaune pâle, doit être exempt de toute particule visible.
Danish: Farveløst til let gult koncentrat skal være fri for synlige partikler.
French: Dans la mesure où les atteintes des organes cibles évoluent dans le temps, l'obtention d'une réversibilité des dommages ou d'améliorations par le traitement est plus difficile.
Danish: Efterhånden som endeorganskader skrider frem med tiden, er det vanskeligere i behandlingen at revertere skaderne eller fremvise forbedringer.
French: Mepsevii contient une enzyme appelée vestronidase alfa.
Danish: Mepsevii indeholder et enzym, der kaldes vestronidase alfa.
French: Aucun ajustement posologique n'est recommandé chez ces patients.
Danish: Intet alternativt dosisregimen anbefales til disse patienter.
French: Afin d'obtenir des données à long terme sur l'efficacité et la sécurité d'emploi du traitement par Mepsevii et caractériser la mucopolysaccharidose de type VII de façon complète, dont la variabilité des manifestations cliniques, la progression et l'histoire naturelle de la maladie, il est demandé au titulaire de l'autorisation de mise sur le marché de soumettre les résultats d'une étude basée sur une source adéquate de données dérivant d'un Programme de Surveillance de la Maladie chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type VII.
Danish: For at indhente langsigtede data om effekten og sikkerheden af behandling med Mepsevii og for at karakterisere hele mucopolysakkaridose VII, herunder variabiliteten af den kliniske manifestation, progression og naturlige historik, anmodes indehaveren af markedsføringstilladelsen om at fremsende resultaterne af forsøget baseret på tilstrækkelige data, der er afledt fra et sygdomsmonitoreringsprogram med patienter med mucopolysakkaridose VII.
French: Le traitement doit être surveillé par un professionnel de santé spécialisé dans la prise en charge des patients atteints de MPS VII ou de tout autre trouble métabolique héréditaire.
Danish: Behandling skal overvåges af sundhedspersonale med erfaring i behandling af patienter med MPS VII eller andre arvelige metaboliske sygdomme.
French: La perfusion devra être évitée si le patient présente une maladie fébrile aiguë ou respiratoire au moment de l'administration.
Danish: Infusion skal undgås, hvis patienten har en akut feber- eller åndedrætssygdom på det pågældende tidspunkt.
French: Eau pour préparations injectables
Danish: Vand til injektioner
French: - Chaque perfusion durera environ quatre heures.
Danish: - Hver infusion vil blive givet i løbet af ca. 4 timer.
French: La compression médullaire ou cervicale est une complication grave connue de la MPS VII.
Danish: Kompression af medulla spinalis eller cervicalis er en kendt og alvorlig komplikation ved MPS VII.
French: Étant donné qu'il s'agit d'une protéine humaine recombinante et que son action enzymatique a lieu dans le lysosome, il n'est pas attendu que la vestronidase alfa interagisse avec d'autres médicaments.
Danish: Da det er et rekombinant humant protein, og dets enzymaktion er inden for lysosomet, forventes vestronidase alfa ikke at interagere med andre lægemidler.
French: Il n'existe aucune corrélation clairement établie entre letitre en anticorps et le développement d'anticorps neutralisants.
Danish: Der er ingen definitiv korrelation mellem antistoftiteren og udviklingen af neutraliserende antistoffer.
French: - Le traitement peut permettre de diminuer divers signes et symptômes de la maladie, notamment améliorer la marche et réduire la fatigue.
Danish: - Behandling kan forbedre forskellige tegn og symptomer på sygdommen, som f.eks. gangbesvær og træthed.
French: Débit de perfusion pour les 3 heures suivantes
Danish: Infusionshastighed for efterfølgende 3 timer
French: Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, Irlande
Danish: Millmount Healthcare Ltd. Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, Irland
French: - A conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C).
Danish: - Opbevares i køleskab (2 °C - 8 °C).
French: Le débit de perfusion devra être comme suit : 2,5 % du volume total à perfuser la première heure, puis le reste pendant les trois heures suivantes.
Danish: Infusionshastigheden skal være som følger: I den første time infunderes 2,5 % af den samlede mængde, og resten infunderes over de efterfølgende tre timer.
French: Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration décrit en annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d'informations sur la sécurité du médicament.
Danish: Du kan også indberette bivirkninger direkte til Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem anført i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere information om sikkerheden af dette lægemiddel.
French: Celle-ci appartient à la classe pharmaceutique des médicaments appelés « enzymothérapies substitutives ».
Danish: Det tilhører en gruppe lægemidler, der kaldes enzymsubstitutionsterapier.
French: La plupart des effets indésirables étaient de sévérité légère à modérée.
Danish: De fleste bivirkninger var milde til moderate i sværhedsgrad.
French: Les patients atteints de MPS VII ayant bénéficié d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques ont été exclus de cette étude.
Danish: Patienter med MPS VII, som modtog hæmatopoietisk stamcelletransplantationsterapi, var udelukket fra dette studie.
French: Pour les critères d'évaluation cliniques (secondaires), des réponses favorables au traitement ont été observées, mais pas chez tous les patients.
Danish: Der observeredes gavnlige reponser for de kliniske (sekundære) endepunkter, dog ikke hos alle patienter.
French: La dilution doit être réalisée à température ambiante.
Danish: Fortyndingen skal udføres ved stuetemperatur.
French: Chaque flacon administré équivaut en conséquence à 1,8 % de l'apport alimentaire quotidien maximal en sodium recommandé pour un adulte.
Danish: Hvert hætteglas svarer derfor til 1,8 % af det anbefalede maksimale daglige indtag af natrium for en voksen.
French: Une aiguille suffisamment large (calibre 18) doit être utilisée pour éviter au maximum la formation de bulles dans la solution.
Danish: Der skal anvendes en tilstrækkelig stor kanyle (18 gauge) for at minimere luftbobler i opløsningen.
French: Les 12 patients ont présenté une réponse, laquelle a été prédéfinie comme étant une diminution ≥ 50 % de l'excrétion des GAG urinaires à au moins une visite pendant les 24 premières semaines de traitement.
Danish: Alle 12 patienter var respondenter, præspecificerede som ≥ 50 % reduktion i uGAG ved mindst et besøg i løbet af de første 24 ugers behandling.
French: Classe pharmacothérapeutique : autres médicaments des voies digestives et du métabolisme, code ATC : A16AB18
Danish: Farmakoterapeutisk klassifikation: Andre produkter til fordøjelseskanalen og stofskiftet, enzymer, ATC-kode: A16AB18
French: Par conséquent, un dispositif adéquat de traitement médical d'urgence devra être à disposition lors de l'administration de la vestronidase alfa.
Danish: Derfor skal passende medicinsk støtte være let tilgængelig ved administration af vestronidase alfa.
French: Après la première heure, le débit peut être augmenté pour perfuser le reste de la solution en trois heures selon le seuil de tolérance, conformément aux débits de perfusion recommandés figurant au tableau 2.
Danish: Efter den første time kan hastigheden øges for at infundere den resterende infusionsopløsning over 3 timer, som det tolereres i henhold til retningslinjerne for anbefalet hastighed i tabel 2.
French: - Cette enzyme aide à décomposer certains sucres appelés mucopolysaccharides.
Danish: - Dette enzym hjælper med til at nedbryde sukkerstoffer i kroppen, der kaldes mukopolysakkarider.
French: Arrondir au flacon supérieur et sortir les flacons nécessaires (voir tableau 2) du réfrigérateur pour les laisser atteindre la température ambiante, jusqu'à un maximum de 25 °C.
Danish: Rund op til det næste hele hætteglas, og tag det påkrævede antal hætteglas (se Tabel 2) ud af køleskabet for at lade dem nå stuetemperatur op til højst 25 °C.
French: Retourner délicatement la poche pour perfusion pour assurer la bonne répartition de Mepsevii.
Danish: Bevæg infusionsposen forsigtigt for at sikre en korrekt fordeling af Mepsevii.
French: Le volume dilué total de la solution pour perfusion doit être administré selon un schéma de perfusion d'une durée d'environ quatre heures.
Danish: Den samlede fortyndede infusionsopløsning skal administreres ifølge et regime med en titreringshastighed over ca. 4 timer.
French: La vestronidase alfa est une enzyme recombinante humaine et est donc éliminée par dégradation protéolytique en petits peptides et acides aminés.
Danish: Vestronidase alfa er et rekombinant humant enzym og elimineres derfor ved proteolytisk degradering i små peptider og aminosyrer.
French: * La vestronidase alfa est une forme recombinante de la ß-glucuronidase humaine (rhGUS) et est produite par culture de cellules ovariennes de hamster chinois au moyen de la technique de l'ADN recombinant.
Danish: *Vestronidase alfa er en rekombinant form af human beta-glucuronidase (rhGUS) og er fremstillet ved dyrkning af ovarieceller fra kinesiske hamstre ved hjælp af rekombinant DNA-teknologi.
French: CONDITIONS OU RESTRICTIONS DE DÉLIVRANCE ET D'UTILISATION
Danish: BETINGELSER ELLER BEGRÆNSNINGER VEDRØRENDE UDLEVERING OG BRUG
French: Mepsevii contient du sodium
Danish: Mepsevii indeholder natrium
French: Les patients ont été randomisés en aveugle dans quatre groupes : trois patients ont immédiatement reçu de la vestronidase alfa pendant 48 semaines (groupe A), trois patients ont reçu le placebo pendant huit semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 40 semaines (groupe B), trois patients ont reçu le placebo pendant 16 semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 32 semaines (groupe C) et trois patients ont reçu le placebo pendant 24 semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 24 semaines (groupe D).
Danish: Patienterne blev randomiseret på en blindet måde i 4 grupper: 3 patienter modtog straks vestronidase alfa i 48 uger (gruppe A), 3 patienter modtog placebo i 8 uger og derefter vestronidase alfa i 40 uger (gruppe B), 3 patienter modtog placebo i 16 uger og derefter vestronidase alfa i 32 uger (gruppe C), og 3 patienter modtog placebo i 24 uger og derefter vestronidase alfa i 24 uger (gruppe D).
French: Par ailleurs, le niveau de réponse sur l'excrétion des GAG urinaires (variation en % à partir de la semaine 0 de l'étude) était similaire dans tous les groupes après le passage au traitement actif.
Danish: Desuden viser uGAG-respons (procentuel ændring fra studieuge 0) en lignende reduktionsstørrelse i uGAG i alle grupper efter skift til aktiv behandling.
French: **Un cas de gonflement périphérique a été pris en compte dans le calcul de la fréquence des gonflements au site de perfusion, car l'événement est considéré comme faisant partie des complications liées aux cathéters intraveineux.
Danish: **En bivirkning i form af perifer hævelse er medtaget i hyppigheden af hævelser på infusionsstedet, da hændelsen er klassificeret som et problem med et intravenøst kateter.
French: Les critères d'évaluation cliniques n'ont pas pu être évalués chez certains patients en raison de la gravité de leur maladie, de leur âge et de leur niveau de développement cognitif (23 évaluations sur 72 [~32 %] dans six domaines pour 12 patients n'ont pas pu être réalisées à l'entrée dans l'étude).
Danish: De kliniske endepunkter kunne ikke vurderes hos alle patienter på grund af omfanget af sygdom, alder eller kognitionsniveau (23 ud af 72 vurderinger [~32 %] på 6 domæner for 12 patienter kunne ikke vurderes ved baseline).
French: - La substance active est la vestronidase alfa.
Danish: - Aktivt stof: vestronidase alfa.
French: MENTIONS DEVANT FIGURER SUR L'EMBALLAGE EXTÉRIEUR
Danish: MÆRKNING, DER SKAL ANFØRES PÅ DEN YDRE EMBALLAGE KARTON
French: On ne sait pas si Mepsevii passe dans le lait maternel, mais il n'est pas attendu qu'il y ait un passage du médicament de la mère à l'enfant.
Danish: Det vides ikke, om Mepsevii overføres til modermælk, men lægemidlet forventes ikke at blive overført til dit barn.
French: Mepsevii n'a aucun effet ou un effet négligeable sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
Danish: Mepsevii påvirker ikke eller kun i ubetydelig grad evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner.
French: Le tableau 1 liste les effets indésirables rapportés lors de quatre essais cliniques chez 23 patients traités par Mepsevii.
Danish: Tabel 1 angiver de bivirkninger, der blev indberettet fra 4 kliniske forsøg med 23 patienter, der blev behandlet med Mepsevii.
French: Le médecin traitant doit tenir compte du fait que l'administration de la vestronidase alfa n'a pas d'effet sur les complications irréversibles (p. ex. les difformités squelettiques).
Danish: Den behandlende læge bør tage i betragtning, at administration af vestronidase alfa ikke indvirker på de irreversible komplikationer (f.eks. skeletdeformiteter)
French: La présence d'Ac antimédicament (non neutralisants et neutralisants) ne semble pas avoir d'effet sur la réduction du marqueur pharmacodynamique que sont les glycosaminoglycanes (GAG) urinaires.
Danish: Forekomsten af ADA (ikke-NAb og NAb) synes ikke at påvirke reduktionen i den farmakodynamiske markør, urin-glycosaminoglycaner (uGAG'er).
French: La mucopolysaccharidose VII est une maladie de surcharge lysosomale caractérisée par un déficit en bêta-glucuronidase (GUS) résultant en une accumulation de glycosaminoglycanes (GAG) dans les cellules de l'ensemble de l'organisme, laquelle provoque des atteintes multisystémiques des tissus et organes.
Danish: Mukopolysakkaridose VII er en lysosomal aflejringssygdom, der er karakteriseret ved betaglucuronidase (GUS)- insufficiens, som resulterer i akkumulering af glycosaminoglycaner (GAG'er) i alle kroppens celler, som fører til multisystemiske skader på væv og organer.
French: Tout espace mort dans les lignes de perfusion devra être pris en compte pour garantir la perfusion de 2,5 % du volume total à administrer dans la circulation sanguine au cours de la première heure de perfusion.
Danish: Der skal tages højde for eventuelt "deadspace" i slangerne for at sikre, at 2,5 % af den samlede infusionsmængde administreres i patientens blodbane i løbet af den første infusionstime.
French: Il est important d'administrer la vestronidase alfa conformément aux débits de perfusion recommandés (voir tableau 2 à la rubrique 6.6).
Danish: Det er vigtigt at administrere vestronidase alfa i henhold til det anbefalede skema for infusionshastighed (se tabel 2 i pkt.
French: Adressez-vous à votre médecin avant d'utiliser Mepsevii.
Danish: Kontakt lægen, før du får Mepsevii.
French: La solution diluée pour perfusion doit être administrée aux patients avec une poche pour perfusion à faible taux d'adsorption des protéines (une poche ne contenant pas de phtalate de di-2-éthylhexyle [DEHP] peut être utilisée) et d'un kit de perfusion doté d'un filtre en ligne à faible taux d'adsorption des protéines de 0,2 μm.
Danish: Den fortyndede opløsning skal administreres til patienter med en infusionspose med lav proteinbinding (der kan anvendes en pose, der ikke består af di(2-ethylhexyl) ftalat [DEHP]) og det anbefales at anvende et sæt, der er udstyret med et 0,2 μm rækkefilter med lav proteinbinding.
French: Effets indésirables très fréquents (pouvant affecter plus d'une personne sur 10) : - Réaction allergique sévère (réaction anaphylactoïde) - Les symptômes de réaction allergique sévère peuvent inclure un essoufflement, une respiration sifflante, une difficulté respiratoire ainsi qu'un gonflement du visage et de la langue.
Danish: Meget almindelige bivirkninger (kan påvirke flere end 1 ud af 10 personer): - Alvorlig allergisk reaktion (anafylaktoid reaktion) - Symptomer på en alvorlig allergisk reaktion kan omfatte kortåndethed, hvæsende vejtrækning, vejtrækningsbesvær og hævelse af ansigtet og tungen.
French: Parmi les 12 patients inclus dans l'étude UX003-CL301, quatre étaient des hommes et huit des femmes et étaient âgés de 8 à 25 ans (âge médian de 14 ans).
Danish: Af de 12 patienter, der var tilmeldt UX003-CL301, var 4 mænd, og 8 var kvinder i alderen 8 til 25 år (medianalder 14).
French: - Votre médecin ou votre infirmier(ère) vous administrera Mepsevii par perfusion (via un catheter) dans une veine.
Danish: - Din læge eller sygeplejerske vil give dig Mepsevii ved en infusion (et drop) i en vene.
French: La dose recommandée de vestronidase alfa est de 4 mg/kg de poids corporel, administrés par perfusion intraveineuse toutes les deux semaines.
Danish: Den anbefalede dosis vestronidase alfa er 4 mg/kg legemsvægt, som administreres ved intravenøs infusion hver anden uge.
French: a. Dose totale (mg) = poids du patient (kg) x 4 mg/kg (dose recommandée)
Danish: a. Samlet dosis (mg) = patientens vægt (kg) x 4 mg/kg (anbefalet dosis)
French: Ces problèmes pourraient être des signes de la maladie et résulter d'une compression de la moelle épinière.
Danish: Disse problemer kan være tegn på sygdommen og kan forårsages af tryk på din rygmarv.
French: Aucune étude de génotoxicité et de carcinogénicité n'a été menée sur la vestronidase alfa.
Danish: Der er ikke foretaget genotoksicitets- og karcinogenicitetsstudier med vestronidase alfa.
French: Cela signifie qu'étant donné la rareté de la maladie il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur ce médicament.
Danish: Det betyder, at det ikke har været muligt at opnå fuldstændig dokumentation for lægemidlet, fordi det anvendes til en sjælden sygdom.
French: Les risques et les bénéfices associés à la réadministration de la vestronidase alfa doivent être pris en compte suite à une réaction d'hypersensibilité sévère.
Danish: Risiciene og fordelene, ved igen at administrere vestronidase alfa efter en alvorlig overfølsomhedsreaktion, bør overvejes.
French: Deux autres patients atteints d'une hépatosplénomégalie à l'entrée dans l'étude ont présenté une réduction du volume du foie (24 % et 53 %) et du volume de la rate (28 % et 47 %) après 36 semaines de traitement.
Danish: To andre patienter med hepatosplenomegali ved baseline havde en reduktion i levervolumen (24 % og 53 %) og miltvolumen (28 % og 47 %) efter 36 ugers behandling.
French: Aucune étude d'excrétion n'a été menée chez l'être humain.
Danish: Der er ikke udført humane ekskretionsstudier.
French: Cet événement a été considéré comme pouvant être lié à l'administration de vestronidase alfa en raison du lien temporel avec la perfusion.
Danish: Denne hændelse blev vurderet til muligvis at være relateret til vestronidase alfa på grund af den tidsmæssige forbindelse med infusionen.
French: En cas d'utilisation non immédiate, les durées et conditions de conservation en cours d'utilisation relèvent de la responsabilité de l'utilisateur et ne devraient pas dépasser 36 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C, puis une durée maximale de six heures à une température ambiante maximale de 25 °C.
Danish: Hvis det ikke anvendesstraks, er brugsopbevaringstider og forhold før anvendelse brugerens ansvar, men må normalt ikke være mere end 36 timer ved 2 °C - 8 °C efterfulgt af op til 6 timer ved stuetemperatur i op til maksimalt 25 °C.
French: Les patients atteints de MPS VII recevant de la vestronidase alfa devront faire l'objet d'une surveillance pour déceler tout signe et symptôme de compression médullaire ou d'instabilité cervicale, notamment toute douleur cervicale ou dorsale, faiblesse des membres, modification des réflexes ou incontinence urinaire ou fécale.
Danish: Patienter med MPS VII, der får vestronidase alfa, skal overvåges for tegn og symptomer på kompression af medulla spinalis eller nakkeinstabilitet, herunder nakke- eller rygsmerter, svaghed i ekstremiteter, refleksændringer eller urin- og fæcesinkontinens.
French: Ce médicament ne doit pas être mélangé avec d'autres médicaments, à l'exception de ceux mentionnés dans la rubrique 6.6.
Danish: Dette lægemiddel må ikke blandes med andre lægemidler end dem der er anført under pkt.
French: Les données non cliniques issues des études conventionnelles de pharmacologie de sécurité, toxicologie en administration unique chez le rat, toxicologie en administration répétée chez la souris et le jeune singe atteints de MPS VII, fertilité et développement embryo-fœtal chez le rat et le lapin, et développement prénatal et postnatal chez le rat n'ont révélé aucun risque particulier chez l'être humain.
Danish: Non-kliniske data viser ingen speciel fare for mennesker baseret på konventionelle studier af sikkerhedsfarmakologi, enkeltdosistoksicitet hos rotter, gentagen dosistoksicitet hos MPS VII-mus og unge aber, fertilitets- og embryo-føtal udvikling hos rotter og kaniner, og præ- og postnatal udvikling hos rotter.
French: Lors d'un traitement par enzymothérapie substitutive, des lésions de la moelle épinière peuvent se produire en raison d'une meilleure mobilité du cou et de la colonne vertébrale.
Danish: Under enzymsubstitutionsterapi kan der forekomme læsioner på rygmarven på grund af øget nakkeog rygradsmobilitet.
French: Le volume total à perfuser dépendra de la dose totale et du volume total de Mepsevii (voir tableau 2).
Danish: Det samlede infusionsvolumen er baseret på den samlede dosis Mepsevii og volumenet (se Tabel 2).
French: Volume total de Mepsevii (arrondi) (ml)
Danish: Samlet volumen Mepsevii (afrundet) (ml)
French: Ces effets indésirables sont appelés réactions à la perfusion, car ils sont dus au fait que le médicament est administré par perfusion (goutte-à-goutte).
Danish: Disse bivirkninger kaldes infusionsreaktioner, fordi de forårsages af infusionen af medicinen (via droppet).
French: Le débit de la perfusion pourra être ralenti, temporairement interrompu ou définitivement arrêté en cas de réaction d'hypersensibilité (voir rubrique 4.4).
Danish: Infusionshastigheden kan sænkes, afbrydes midlertidigt eller helt i tilfælde af overfølsomhedsreaktioner (se pkt.
French: La MPS VII est une maladie héréditaire caractérisée par l'incapacité de l'organisme à produire suffisamment d'une enzyme appelée β-glucuronidase.
Danish: MPS VII er en arvelig sygdom, hvor kroppen ikke producer tilstrækkeligt af et enzym, der kaldes betaglucuronidase.
French: - La dose sera administrée toutes les deux semaines par un cathéter (petit tube) inséré dans une veine (perfusion intraveineuse).
Danish: - Dosen gives hver anden uge via et drop i en vene (intravenøs infusion).
French: Elle est utilisée chez les adultes et enfants atteints de MPS VII dans le traitement des manifestations non neurologiques de la maladie (mucopolysaccharidose VII, également appelée maladie de Sly).
Danish: Det anvendes hos voksne og børn i alle aldre med MPS VII til at behandle ikke-neurologiske manifestationer af sygdommen (mukopolysakkaridose VII, også kendt som Sly-syndrom).
French: Les études animales sur la vestronidase alfa n'indiquent aucun effet nocif direct ou indirect sur le déroulement de la gestation ou le développement embryo-fœtal (voir rubrique 5.3).
Danish: Dyreforsøg med vestronidase alfa indikerer hverken direkte eller indirekte skadelige virkninger hvad angår graviditet eller embryoføtal udvikling (se pkt.
French: Du fait de la très faible population de patients atteints de MPS VII dans le monde, tous les patients pouvant participer à cette étude clinique ont été inclus, d'où l'obtention d'un groupe inhomogène.
Danish: Den ekstremt lille patientpopulation med MPS VII globalt nødvendiggjorde tilmelding af alle patienter, der var i stand til at deltage i dette kliniske forsøg, hvilket resulterede i en yderst varierende gruppe.