FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
Polish: Podmiot odpowiedzialny zaplanuje włączenie okresowych danych z rejestru do PSUR i udostępni pośrednie raporty z badań co dwa lata do czasu zamknięcia rejestru.
English: Pharmacotherapeutic group: Immunostimulants, other immunostimulants , ATC code: not yet assigned
Polish: Grupa farmakoterapeutyczna: Leki immunostymulujące, inne leki immunostymulujące, kod ATC: jeszcze nie przydzielony
English: The safety and efficacy of Strimvelis in children less than six months of age or over 6 years 1 month has not been established (see section 4.4).
Polish: Dzieci i młodzież Nie ustalono bezpieczeństwa ani skuteczności produktu Strimvelis u dzieci w wieku poniżej szóstego miesiąca życia ani w wieku powyżej 6 lat i 1 miesiąca (patrz punkt 4.4).
English: In some cases the patient may be unable to receive Strimvelis because of manufacturing issues.
Polish: W niektórych przypadkach pacjent może nie być w stanie otrzymać produktu Strimvelis ze względu na problemy związane z jego wytwarzaniem.
English: Use of Strimvelis in patients older than those previously studied should be carefully considered and reserved only for occasions where all other reasonable treatment options have been exhausted.
Polish: Zastosowanie produktu Strimvelis u pacjentów starszych niż uczestnicy dotychczas przeprowadzonych badań należy dokładnie rozważyć i zarezerwować wyłącznie dla sytuacji, w których wyczerpano wszystkie inne uzasadnione możliwości terapii.
English: All the identified adverse reactions in the table (apart from those potentially related to busulfan) are considered to be related to immune reconstitution, due to their nature and timing.
Polish: Wszystkie działania niepożądane zidentyfikowane w tabeli (z wyjątkiem potencjalnie związanych z busulfanem) uznano za związane z rekonstytucją immunologiczną ze względu na ich charakterystykę oraz czas wystąpienia.
English: The long term effects and durability of response to Strimvelis on ADA-SCID are unknown (see section 5.1).
Polish: Długotrwałe efekty zastosowania produktu Strimvelis oraz trwałość odpowiedzi na jego podanie w ADA-SCID są nieznane (patrz punkt 5.1).
English: Strimvelis should only be administered after consultation with the patient and/or family.
Polish: Produkt Strimvelis należy podawać tylko po konsultacji z pacjentem i (lub) jego rodziną.
English: Hypersensitivity to the product or to any of the excipients listed in section 6.1.
Polish: Nadwrażliwość na produkt lub na którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną w punkcie 6.1.
English: Exp.: {DD MMM YY} {hh:mm} SPECIAL STORAGE CONDITIONS
Polish: EXP: {DD MMM RR} {gg:mm}
English: A 4-month biodistribution study was performed in mice.
Polish: Przeprowadzono 4-miesięczne badanie biodystrybucji u myszy.
English: Eighty three percent were white (56% Caucasian/European heritage and 28% Arabic/North African heritage), 11% African American/African, and 6% Asian.
Polish: (56% pochodzenia kaukaskiego/europejskiego i 28% pochodzenia arabskiego/północnoafrykańskiego), 11% - pochodzenia afroamerykańskiego/afrykańskiego, a 6%
English: • decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
Polish: • zmniejszenie liczby czerwonych lub białych krwinek (anemia, neutropenia)*,
English: Patients who previously received PEG-ADA had this treatment withdrawn 10 to 22 days prior to Strimvelis therapy.
Polish: pacjentów, którzy wcześniej otrzymywali PEG-ADA, leczenie to odstawiono 10 do 22 dni przed podaniem produktu Strimvelis.
English: Strimvelis has no or negligible long term influence on the ability to drive and use machines.
Polish: Strimvelis nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.
English: Strimvelis should be administered once only.
Polish: Produkt Strimvelis należy podać wyłącznie raz.
English: About 15 to 30 minutes before treatment
Polish: Około 15 do 30 minut przed leczeniem
English: No evidence of causality to the product has been established.
Polish: Nie stwierdzono dowodów na występowanie związku przyczynowego z zastosowaniem produktu.
English: Given the small patient population and size of the cohorts, adverse reactions in the table do not provide a complete perspective on the nature and frequency of these events.
Polish: Biorąc pod uwagę niewielką populację i wielkość grup pacjentów, działania niepożądane wymienione w tabeli nie stanowią kompletnej informacji o możliwej charakterystyce i częstości występowania tych zdarzeń.
English: Contents of the pack and further information
Polish: Zawartość opakowania i inne informacje
English: Results at 3 years for the ITT population in the pivotal study*
Polish: Wyniki po 3 latach w populacji ITT w głównym badaniu*
English: At least 3 weeks before treatment
Polish: Przynajmniej 3 tygodnie przed leczeniem
English: Do not use this medicine after the expiry date and time (EXP) which is stated on the container label and infusion bag label.
Polish: Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności (EXP) zamieszczonego na etykietach pojemnika i worka infuzyjnego.
English: If you are pregnant or breast-feeding, if you think you may be pregnant or are planning to have a baby, tell your doctor before you are given this medicine.
Polish: Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.
English: Strimvelis should be used with caution in patients older than 6 years and 1 month and younger than 6 months as there are no data from clinical trials in these age ranges.
Polish: Należy zachować ostrożność podczas stosowania produktu Strimvelis u pacjentów w wieku powyżej 6 lat i 1 miesiąca, a także młodszych niż 6 miesięcy, ponieważ nie ma dostępnych danych z badań klinicznych dotyczących pacjentów w tych przedziałach wiekowych.
English: This information is provided in the Patient Alert Card.
Polish: Informacje te znajdują się na przekazanej pacjentowi Karcie Ostrzeżeń.
English: The bags must be kept in the outer container until ready to use.
Polish: Worki te należy przechowywać w pojemniku zewnętrznym do czasu ich użycia.
English: If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Polish: Jeżeli produkt zawiera mniej niż 2 miliony komórek CD34+/kg, wówczas lekarz prowadzący leczenie powinien podjąć decyzję, czy należy zastosować produkt, opierając się na indywidualnej ocenie stosunku korzyści do ryzyka.
English: Strimvelis should not be used during pregnancy.
Polish: Produktu Strimvelis nie należy stosować podczas ciąży.
English: As this medicine will be given by a qualified doctor, they are responsible for correct disposal of the product.
Polish: Ten lek będzie podany przez wykwalifikowanego lekarza, który będzie odpowiedzialny za właściwe usunięcie jego pozostałości.
English: Patients should be closely monitored for potential catheter-related events.
Polish: Pacjentów należy uważnie obserwować w celu wykrycia potencjalnych zdarzeń związanych z cewnikiem.
English: Before and during Strimvelis treatment
Polish: Przed i w trakcie leczenia lekiem Strimvelis Kiedy
English: What Strimvelis is and what it is used for
Polish: Co to jest Strimvelis i w jakim celu się go stosuje
English: Women of childbearing potential
Polish: Kobiety zdolne do posiadania potomstwa
English: Elderly Strimvelis is not intended for use in patients >65 years of age, and has not been studied in this age group.
Polish: Produkt Strimvelis nie jest przeznaczony do stosowania u pacjentów w wieku >65 lat i nie badano go w tej grupie wiekowej.
English: restricted prescription details and controlled access/product consent form, including communication media, distribution modalities, and any other aspects of the programme, with the National Competent Authority.
Polish: szczegóły dotyczące zastrzeżonego stosowania oraz formularz kontrolowanego dostępu/zgody na leczenie produktem, włączając środki komunikacji, sposób dystrybucji oraz jakiekolwiek inne aspekty programu.
English: Some patients have had to resume long-term enzyme replacement therapy and/or receive a stem cell transplant (see section 5.1).
Polish: U niektórych pacjentów konieczne było ponowne rozpoczęcie długoterminowej enzymatycznej terapii zastępczej i (lub) wykonanie przeszczepienia komórek macierzystych (patrz punkt 5.1).
English: Patients treated within the pivotal study
Polish: Pacjenci leczeni w badaniu głównym
English: Median values at 3 years post gene therapy were below the normal range.
Polish: Mediana wartości w okresie 3 lat po terapii genowej pozostawała poniżej dolnej granicy normy.
English: In those patients treated in the pivotal study, the rate of severe infections declined throughout the follow-up period (Table 2).
Polish: U pacjentów, którzy byli leczeni w głównym badaniu częstość występowania ciężkich zakażeń zmniejszyła się w okresie obserwacji (Tabela 2).
English: • wheezing, difficulty breathing (asthma)
Polish: • świszczący oddech, trudności w oddychaniu (astma),
English: dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
Polish: Wyniki dAXP oparte są na analizie odpowiedzi odsetka pacjentów po terapii genowej, którzy spełniali definicję odpowiedniej detoksykacji metabolicznej, dlatego wartość początkowa nie jest dostępna.
English: • if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
Polish: • jeśli nastąpiło opóźnienie w dostarczeniu leku do ośrodka, w którym leczenie miało być przeprowadzone.
English: Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Polish: Produkt Strimvelis jest przeznaczony wyłącznie do stosowania autologicznego i nie należy nigdy podawać go jakiemukolwiek pacjentowi innemu niż oryginalny dawca komórek CD34+.
English: This should be harvested from the patient at least 3 weeks prior to treatment with Strimvelis.
Polish: Komórki te należy pobrać od pacjenta co najmniej 3 tygodnie przed leczeniem produktem Strimvelis.
English: The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Polish: Całkowita dawka busulfanu wynosi 4 mg/kg mc., podzielona na 8 dawek po 0,5 mg/kg mc.
English: Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
Polish: Produkt Strimvelis jest przewożony bezpośrednio do placówki medycznej, w której ma zostać wykonana infuzja.
English: Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
Polish: Produkt Strimvelis jest przeznaczony tylko do stosowania autologicznego (patrz punkt 4.4).
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Polish: Należy postępować zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi bezpieczeństwa biologicznego (patrz punkt 4.2).
English: Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Polish: Pacjenci leczeni produktem Strimvelis już nigdy w przyszłości nie powinni być dawcami krwi, narządów, tkanek ani komórek do transplantacji.
English: Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Polish: Powierzchnie robocze i materiały, które mogą potencjalnie wchodzić w kontakt z produktem Strimvelis, należy odkazić odpowiednim środkiem dezynfekującym.
English: If it is possible that you could become pregnant, you must use a barrier contraceptive (such as condoms) during treatment and for at least 6 months afterwards.
Polish: Jeśli pacjentka może zajść w ciążę, musi używać mechanicznych środków antykoncepcyjnych (takich jak prezerwatywa) podczas leczenia i przez co najmniej 6 miesięcy po zakończeniu leczenia.
English: In addition, the allergy related adverse reactions in the table were reported mostly during the 3 month to 3 year follow-up period.
Polish: Ponadto, działania niepożądane o charakterystyce nadwrażliwości przedstawione w tabeli występowały najczęściej w okresie obserwacji trwającym od 3 miesięcy do 3 lat.
English: Effects on male and female fertility have not been evaluated in animal studies.
Polish: Nie oceniano wpływu na płodność samców i samic w badaniach prowadzonych na zwierzętach.
English: • if the medicine got contaminated while it was being made
Polish: • jeśli lek został zanieczyszczony w trakcie przygotowywania,
English: It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
Polish: Zostanie ona wykorzystana do przygotowania leku Strimvelis poprzez wprowadzenie nowego genu do komórek.
English: They are all caused by the immune system becoming over-active and attacking the body's own tissues.
Polish: Wszystkie te działania niepożądane spowodowane są nadmierną aktywnością układu odpornościowego i atakowaniem własnych tkanek.
English: Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Polish: Nie przeprowadzono badań działania rakotwórczego, ponieważ nie był dostępny odpowiedni model zwierzęcy dla oceny rakotwórczości produktu Strimvelis z powodu braku możliwości osiągnięcia długoterminowej obserwacji wszczepienia transdukowanych komórek u myszy.
English: • high blood pressure (hypertension)*
Polish: • wysokie ciśnienie krwi (nadciśnienie tętnicze)*,
English: • increases in liver enzymes*
Polish: • zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych*,
English: A completed product consent form is required prior to initiating treatment.
Polish: Przed rozpoczęciem leczenia należy wypełnić odpowiedni formularz zgody na leczenie produktem.
English: This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
Polish: Ten lek zawiera około 3,5 mg sodu na mililitr.
English: Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Polish: Strimvelis może być przygotowany tylko wtedy, jeśli lekarz jest w stanie pozyskać wystarczającą ilość właściwego rodzaju komórek ze szpiku kostnego pacjenta.
English: If the tests show anything that might affect you (or your child), the doctor will treat you as appropriate.
Polish: Jeśli badania wykażą cokolwiek, co mogłoby mieć negatywny wpływ na pacjenta (lub dziecko będące pod opieką), lekarz zastosuje odpowiednią terapię.
English: The MAH will follow up on the risk of immunogenicity, insertional mutagenesis and oncogenesis as well as hepatic toxicity.
Polish: Podmiot odpowiedzialny będzie monitorował ryzyko immunogenności, mutagenezy insercyjnej i onkogenezy, jak i hepatotoksyczności.
English: b Based on the 3 year post-treatment period for survival and severe infections, and the data collected at the 3 year visit for T-lymphocytes and dAXP.
Polish: b Na podstawie okresu 3 lat po zakończeniu leczenia dla przeżycia i ciężkich zakażeń oraz danych zebranych podczas wizyty po 3 latach dla limfocytów T oraz dAXP.
English: Only filters intended for use with transfusion sets should be used to prevent inadvertent removal of cells from the product.
Polish: Należy używać wyłącznie filtrów przeznaczonych do stosowania w połączeniu z zestawami do transfuzji w celu uniknięcia niezamierzonego usuwania komórek z produktu.
English: Patients are expected to enrol in a post-treatment registry and will be followed-up long term.
Polish: Od pacjentów oczekuje się dołączenia do odpowiedniego rejestru w celu prowadzenia długoterminowej obserwacji.
English: It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Polish: Zaleca się podanie dożylne leku przeciwhistaminowego 15-30 minut przed rozpoczęciem infuzji produktu Strimvelis.
English: Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Polish: Nie oczekuje się, aby produkt Strimvelis wykazywał interakcje z rodziną enzymów cytochromu P-450 lub z białkami transportującymi leki.
English: Strimvelis goes through a range of tests before it is used.
Polish: Lek Strimvelis przechodzi szereg badań przed zastosowaniem.
English: About 4 to 5 days before treatment
Polish: Około 4 do 5 dni przed leczeniem
English: The MAH will also evaluate intervention-free survival.
Polish: Podmiot odpowiedzialny określi również czas przeżycia bez interwencji.
English: Patient ID:
Polish: Nr identyfikacyjny pacjenta:
English: In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
Polish: W badaniach klinicznych terapii genowych stosowanych w leczeniu innych schorzeń (nie ADA-SCID), u niektórych pacjentów rozwinęła się białaczka lub inne nowotwory układu krwionośnego.
English: The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Polish: Ten rezerwowy zasób komórek macierzystych pobiera się w celu wykorzystania w charakterze leczenia ratunkowego na wypadek niepowodzenia w trakcie wytwarzania produktu, niepowodzenia przeszczepu lub przedłużonej aplazji szpiku kostnego po leczeniu produktem Strimvelis.
English: Asthma, rhinitis allergic
Polish: Astma, alergiczny nieżyt nosa
English: Patient 8 withdrew from the study before 3 year visit, and thus had no data for T-lymphocytes and dAXP.
Polish: Pacjent 8 zrezygnował z udziału w badaniu przed wizytą po 3 latach i dlatego bark danych dla limfocytów T oraz dAXP.
English: Precautions to be taken before manipulating or administering the product
Polish: Środki ostrożności przed manipulacjami lub podaniem produktu
English: BATCH NUMBER, DONATION AND PRODUCT CODES Lot:
Polish: NUMER SERII<, KODY DONACJI I PRODUKTU> Nr serii (Lot):
English: The safety of Strimvelis was evaluated in 18 subjects, with a median duration of follow-up of 7 years.
Polish: Bezpieczeństwo produktu Strimvelis oceniano u 18 pacjentów, przy czym mediana czasu trwania obserwacji wynosiła 7 lat.
English: Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, the Netherlands
Polish: Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, Holandia
English: Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
Polish: Miejsca insercji retrowirusowej (RIS) wykryto w sąsiedztwie lub w obrębie genów CCND2 oraz LMO2 i istnieje ryzyko transformacji białaczkowej po leczeniu produktem Strimvelis.
English: Very common > 1/10 Common ≥1/100 to <1/10
Polish: ≥1/100 do <1/10
English: With this condition the immune system does not work properly to defend the body against infections.
Polish: U pacjentów z tym schorzeniem układ odpornościowy nie funkcjonuje prawidłowo i nie może obronić organizmu przed zakażeniami.
English: A transfusion administration set with filter should be used.
Polish: Należy używać zestawu do transfuzji z filtrem.
English: Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Polish: Strimvelis jest rodzajem leku określanym jako terapia genowa.
English: • if there were not enough of the right type of cells to make the medicine
Polish: • jeśli nie było wystarczającej liczby komórek właściwych do przygotowania leku,
English: Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
Polish: Strimvelis jest mętną lub przezroczystą, bezbarwną lub różową zawiesiną komórek do infuzji, która jest dostarczana w jednym lub więcej workach infuzyjnych.
English: The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
Polish: Skuteczność produktu Strimvelis oceniano w 3-letnim prowadzonym metodą otwartej próby, prospektywnym badaniu w grupie dzieci, które nie miały dopasowanego pod względem HLA rodzeństwa będącego potencjalnym dawcą komórek macierzystych i u których nie udało się uzyskać wystarczającej odpowiedzi na leczenie PEG-ADA, nie tolerowali tego produktu, bądź nie mieli do niego dostępu.
English: Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
Polish: U pacjentów starszych zazwyczaj trudniejsze jest uzyskanie dużej liczby komórek CD34+, co może oznaczać, że ich leczenie nie będzie możliwe.
English: Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Polish: W każdej grupie częstości występowania działania niepożądane są przestawione w kolejności malejącego stopnia nasilenia.
English: People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
Polish: Pacjenci z ADA-SCID nie mogą wytworzyć wystarczającej ilości enzymu zwanego deaminazą adenozynową (ADA), ponieważ gen odpowiedzialny za jego wytwarzanie nie działa prawidłowo.
English: Strimvelis is intended solely for autologous use.
Polish: Produkt Strimvelis jest przeznaczony wyłącznie do stosowania autologicznego.
English: The median percentages of genetically modified cells in peripheral blood at one year and 3 years after treatment were 28% (range 6%-92%) and 30% (range 8%-101%) of CD19+, and 73% (range 20%-100%) and 67% (range 39%-82%) of CD3+ cells, respectively.
Polish: Mediana odsetka komórek zmodyfikowanych genetycznie we krwi obwodowej po jednym roku oraz po 3 latach od zakończenia leczenia wynosiła odpowiednio 28% (zakres 6%-92%) i 30% (zakres 8%101%) komórek CD19+ oraz 73% (zakres 20%-100%) i 67% (zakres 39%-82%) komórek CD3+.
English: This medicinal product contains genetically-modified cells.
Polish: Ten produkt leczniczy zawiera komórki zmodyfikowane genetycznie.
English: Patients can develop autoimmunity.
Polish: U pacjentów mogą rozwijać się zaburzenia autoimmunologiczne.
English: A medicine called busulfan is given four times a day for two days (total of 8 doses)
Polish: 3 dni i 2 dni przed leczeniem Lek o nazwie busulfan podawany jest cztery razy na dobę przez dwa dni (w sumie osiem dawek)
English: One subject treated in a pilot study did not have PEG-ADA re-introduction data, and thus was excluded from the intervention-free survival in the integrated population.
Polish: U jednego pacjenta w badaniu pilotażowym nie odnotowano danych dotyczących ponownego leczenia PEG-ADA i dlatego nie został on uwzględniony podczas ustalania wskaźnika przeżycia bez interwencji w zintegrowanej populacji.
English: Dispersion for infusion.
Polish: Zawiesina do infuzji.
English: It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
Polish: Będzie ona przechowywana w celu podania pacjentowi zastępczych komórek macierzystych w sytuacji, gdy leku Strimvelis nie można podać lub gdy lek nie działa (patrz „Kiedy nie można przeprowadzić leczenia lekiem Strimvelis” w punkcie 2).
English: Interventionfree survival in this pivotal population (defined as survival without the requirement for long-term (≥3 month) re-introduction of PEG-ADA, or stem cell transplant) was 92% (11/12 subjects) (82% (14/17 subjects) for integrated population).
Polish: Wskaźnik przeżycia bez interwencji w tej kluczowej populacji [zdefiniowany jako odsetek żyjących pacjentów, u których nie wystąpiła konieczność ponownego zastosowania długoterminowego (trwającego ≥3 miesiące) leczenia PEG-ADA lub przeszczepienia komórek macierzystych] wynosił 92% (11/12 pacjentów) [82% (14/17 pacjentów) w zintegrowanej populacji].