FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Les patients doivent être étroitement surveillés : pour détecter les infections opportunistes et sévères, pour suivre les paramètres de reconstitution immunitaire et la nécessité d'une administration d'immunoglobulines intraveineuses (Ig IV); en l'absence de réponse à Strimvelis, il est recommandé d'introduire d'autres traitements du DICS-ADA sous la supervision d'un médecin.
Polish: określenia parametrów rekonstytucji immunologicznej oraz konieczności wdrożenia zastępczej dożylnej terapii immunoglobulinami (IVIG); w razie braku odpowiedzi, zaleca się rozpoczęcie innego leczenia ADA-SCID pod kontrolą specjalisty.
French: - souffrez ou avez souffert d'un type de cancer appelé leucémie ou myélodysplasie.
Polish: - ma uczulenie na którykolwiek ze składników tego leku (wymienionych w punkcie 6), - ma lub miał rodzaj nowotworu zwanego białaczką lub mielodysplazją,
French: Lorsque le traitement par Strimvelis ne peut pas être administré Dans certains cas, vous pourriez ne pas être en mesure de recevoir le traitement prévu par Strimvelis.
Polish: W niektórych przypadkach przeprowadzenie planowanego leczenia z zastosowaniem leku Strimvelis może nie być możliwe.
French: Les études visaient à évaluer l'utilisation de Strimvelis dans un intervalle de doses compris entre 0,9 million et 18,2 millions de cellules CD34+ par kg. Tous les patients avaient reçu un conditionnement par busulfan avant la thérapie génique, la plupart ayant reçu une dose totale de 4 mg/kg par voie intraveineuse pendant 2 jours consécutifs avant la perfusion de CD34+.
Polish: CD34+/kg mc. Wszyscy pacjenci otrzymywali terapię kondycjonującą busulfanem przed terapią genową, przy czym większość z nich otrzymała całkowitą dawkę 4 mg/kg tego leku podawaną dożylnie w 2 kolejnych dniach przed infuzją komórek CD34+.
French: Sans objete
Polish: Niedokrwistośća
French: Ce médicament ne peut être administré que dans un hôpital spécialisé, par un médecin expérimenté dans le traitement des patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA), et qui a été formé à l'utilisation de ce type de médicament.
Polish: Może być zastosowany wyłącznie w wyspecjalizowanym ośrodku szpitalnym, przez lekarza posiadającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z ADA-SCID i prowadzeniu tego rodzaju terapii.
French: Ce patient a donc été exclu des données de survie sans intervention dans la population globale.
Polish: U jednego pacjenta w badaniu pilotażowym nie odnotowano danych dotyczących ponownego leczenia PEG-ADA i dlatego nie został on uwzględniony podczas ustalania wskaźnika przeżycia bez interwencji w zintegrowanej populacji.
French: Strimvelis doit être administré dans un centre de transplantation spécialisé, par un médecin expérimenté dans le traitement et la prise en charge des patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA) et dans l'utilisation de produits de thérapie génique ex vivo utilisant des cellules CD34+ autologues.
Polish: Produkt Strimvelis będzie podawany w specjalistycznym ośrodku transplantologicznym, przez lekarzy mających doświadczenie w leczeniu i prowadzeniu terapii pacjentów z ADA-SCID, jak również w stosowaniu produktów do terapii genowej ex vivo opartej na autologicznych komórkach CD34+.
French: - Si vous (ou votre enfant) ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre infirmier/ère.
Polish: - Jeśli u pacjenta (lub u jego dziecka) wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce.
French: Prétraitement /conditionnement du patient
Polish: OZNAKOWANIE OPAKOWAŃ I ULOTKA DLA PACJENTA
French: Antécédents de traitement par thérapie génique.
Polish: Otrzymywanie terapii genowej w przeszłości.
French: Avant de produire Strimvelis, le médecin effectuera des tests pour s'assurer que vous (ou votre enfant) n'êtes pas porteur de certaines infections (voir rubrique 2).
Polish: (lub dziecko będące pod opieką) nie jest nosicielem niektórych chorób zakaźnych (patrz punkt 2).
French: Vous ne devez pas prendre Strimvelis si vous êtes enceinte.
Polish: Leku Strimvelis nie należy stosować, jeśli pacjentka jest w ciąży.
French: Avant le lancement de Strimvelis dans chaque État membre, le titulaire de l'AMM (MAH) doit valider avec l'autorité compétente nationale le contenu et le format du matériel éducatif pour les parents/tuteurs et les professionnels de la santé, les conditions de prescription restreinte et le formulaire de recueil de consentement pour l'accès contrôlé à ce produit, de même que la communication dans les médias, les modalités de distribution ainsi que tous les autres aspects du programme.
Polish: • Dodatkowe działania w celu minimalizacji ryzyka Przed wprowadzeniem do obrotu produktu Strimvelis, podmiot odpowiedzialny musi w każdym państwie członkowskim uzgodnić z Władzami Krajowymi treść i format materiałów edukacyjnych przeznaczonych dla rodziców/opiekunów i wykwalifikowanych pracowników opieki zdrowotnej,
French: Vous pourriez avoir besoin d'un autre traitement Strimvelis subit une série de contrôles avant d'être utilisé.
Polish: Lek Strimvelis przechodzi szereg badań przed zastosowaniem.
French: Cela est dû au fait que Strimvelis est un produit de thérapie génique.
Polish: Strimvelis jest produktem do terapii genowej.
French: DATE DE PÉREMPTION Exp.: {JJ MMM AA} {hh:mm} NUMÉRO DU LOT, CODES DON ET PRODUIT
Polish: NUMER SERII, KODY DONACJI I PRODUKTU
French: À l'exception de la perte de poids et d'atrophies des testicules et des ovaires correspondant à l'administration de busulfan, aucun effet indésirable n'a été observé sur la survie, les paramètres hématologiques ou l'histopathologie des organes principaux.
Polish: Nie stwierdzono niekorzystnego wpływu na przeżycie, parametry hematologiczne ani wyniki badań histopatologicznych ważnych narządów, poza utratą masy ciała i zmianami zanikowymi w jądrach i jajnikach, czyli oznak, które są typowe po zastosowaniu busulfanu.
French: Toutefois, précédemment dans des essais comparables de thérapie génique dans le syndrome de Wiskott Aldrich, le déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X et la maladie granulomateuse chronique, des cas de leucémie associée à des intégrations de vecteurs dans certaines régions chromosomiques ont été observés.
Polish: Udokumentowano jednak insercje wektora do regionów chromosomowych wcześniej powiązanych z białaczką w porównywalnych badaniach terapii genowej stosowanej w zespole Wiskotta-Aldricha, X-SCID, a także w przewlekłej chorobie ziarniniakowej.
French: Le patient doit être capable de donner un nombre de cellules CD34+ suffisant afin de produire un minimum de 4 millions de cellules CD34+ purifiées par kilogramme, nécessaires pour la fabrication de Strimvelis.
Polish: Pacjent musi być w stanie oddać odpowiednie komórki CD34+ w celu uzyskania co najmniej
French: Après la perfusion, les cellules CD34+ se greffent dans la moelle osseuse où elles régénèrent le système hématopoïétique avec une proportion de cellules qui expriment l'enzyme ADA à un taux pharmacologiquement actif.
Polish: Mechanizm działania Po infuzji, komórki CD34+ ulegają wszczepieniu do szpiku kostnego, gdzie powodują repopulację układu krwiotwórczego komórkami wytwarzającymi enzym ADA w stężeniach aktywnych farmakologicznie.
French: Strimvelis ne doit pas être administré aux femmes qui allaitent.
Polish: Nie należy podawać produktu Strimvelis kobietom, które karmią piersią.
French: La production de lymphocytes T fonctionnels est confirmée par les résultats montrant que le taux des TREC (cercles d'excision du récepteur des cellules T) retrouvés dans les lymphocytes du sang périphérique étaient supérieur à la valeur initiale 1 an après traitement (médiane de 14 1 copies/100 ng d'ADN, intervalle de 56 à 1 542 copies/100 ng d'ADN) et étaient maintenus 3 ans après le traitement.
Polish: Obserwacja, że stężenie TREC (kolista cząstka DNA-TREC) w limfocytach krwi obwodowej było zwiększone w stosunku do wartości początkowej (mediana 141, zakres: 56 do 1542 kopii/100 ng DNA) w 1. roku oraz utrzymywało się na takim poziomie do 3. roku po leczeniu, a także że u wszystkich pacjentów stwierdzono obecność poliklonalnych łańcuchów V-beta w jednym lub więcej punktach czasowych po terapii genowej, stanowi dodatkowy dowód na rozwój limfocytów T wykazujących prawidłową czynność.
French: Avant traitement
Polish: Terapia kondycjonująca przed leczeniem
French: Prélèvement de cellules souches pour le traitement
Polish: Pobranie komórek macierzystych do przygotowania leku
French: Strimvelis est administré par goutte-à-goutte (perfusion) dans une veine (voie intraveineuse).
Polish: Strimvelis jest podawany w postaci wlewu dożylnego (infuzji dożylnej).
French: Strimvelis est une thérapie constituée de cellules autologues génétiquement modifiées.
Polish: Produkt Strimvelis stanowi autologiczną terapię komórkową.
French: Le produit fini se compose d'une ou de plusieurs poches en éthylène-acétate de vinyle (EVA) contenant une fraction cellulaire autologue enrichie en CD34+ comprenant des cellules CD34+ dérivées de la moelle osseuse, transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence d'ADNc du gène ADA humain.
Polish: Produkt końcowy składa się z jednego lub więcej worków z kopolimeru etylenu z octanem winylu (EVA), które zawierają frakcję komórek wzbogaconą o autologiczne komórki CD34+, transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym ludzką sekwencję cDNA ADA.
French: DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT Strimvelis 1-10 millions de cellules/ml dispersion pour perfusion.
Polish: NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO Strimvelis 1-10 milionów komórek/ml, zawiesina do infuzji.
French: COMPOSITION EN SUBSTANCE(S) ACTIVE(S) Fraction cellulaire autologue enrichie en CD34+ contenant des cellules CD34+ dérivées de la moelle osseuse, transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence d'ADNc du gène ADA humain avec une concentration de 1-10 millions de cellules CD34+/ml.
Polish: ZAWARTOŚĆ SUBSTANCJI CZYNNYCH Autologiczna frakcja komórkowa wzbogacona o CD34+, zawierająca komórki CD34+ transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym ludzką sekwencję cDNA ADA w stężeniu 1-10 milionów komórek CD34+/ml.
French: La période d'hospitalisation de 3 mois qui suit immédiatement la thérapie génique, a été exclue du calcul d dAXP = dAMP+dADP+dATP.
Polish: d dAXP=dAMP+dADP+dATP.
French: Strimvelis n'a pas été étudié chez les patients souffrant d'une insuffisance rénale.
Polish: Produktu Strimvelis nie badano u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek.
French: Strimvelis ne convient pas à certaines personnes
Polish: Dla niektórych pacjentów Strimvelis nie jest odpowiednim lekiem.
French: DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT ET VOIE(S) D'ADMINISTRATION Strimvelis 1-10 millions de cellules/ml dispersion pour perfusion.
Polish: NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO I DROGA PODANIA Strimvelis 1-10 milionów komórek/ml, zawiesina do infuzji.
French: Il a été rapporté des cas de papillome cutané, d'électrophorèse anormale des protéines sériques, un cas de lipofibrome, un cas de masse pulmonaire et un cas de diminution du répertoire de la chaine V-beta du récepteur des cellules T. Aucun lien de causalité avec le médicament n'a été établi.
Polish: nieprawidłowych wyników elektroforezy białek surowicy, a także po jednym przypadku tłuszczakowłókniaka, guza w obrębie płuca oraz ograniczenia zasobu limfocytów T V beta.
French: La tolérance de Strimvelis a été évaluée sur 18 patients, avec une durée médiane de suivi de 7 ans. Compte tenu de la faible population de patients et la taille des cohortes, les effets indésirables figurant dans le tableau ne donnent pas une vision complète sur la nature et la fréquence de ces effets.
Polish: Biorąc pod uwagę niewielką populację i wielkość grup pacjentów, działania niepożądane wymienione w tabeli nie stanowią kompletnej informacji o możliwej charakterystyce i częstości występowania tych zdarzeń.
French: PASS non-interventionnelle: Afin d'étudier la sécurité et l'efficacité à long terme de la thérapie génique avec Strimvelis, le titulaire de l'AMM devra conduire et soumettre les résultats d'une étude non interventionnelle prospective de suivi à long terme, en utilisant les données issues d'un registre de patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DISC-ADA) et traités par Strimvelis.
Polish: Nieinterwencyjne badanie bezpieczeństwa stosowania po wydaniu pozwolenia (ang. PASS): W celu zbadania długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa terapii genowej z zastosowaniem produktu Strimvelis, podmiot odpowiedzialny powinien przeprowadzić i przedłożyć wyniki długoterminowego,
French: Pour cela, un nouveau gène est introduit à l'intérieur des cellules souches prélevées de la moelle osseuse pour que celles-ci produisent de l'adénosine désaminase (ADA).
Polish: Działa poprzez wprowadzenie nowego genu do komórek macierzystych szpiku kostnego, co umożliwia wytwarzanie enzymu ADA.
French: Il existe également un risque potentiel de maladie auto-immune.
Polish: Istnieje również potencjalne ryzyko choroby autoimmunologicznej.
French: Ces effets sont censés durer toute la vie du patient.
Polish: Oczekuje się, że to działanie będzie się utrzymywać przez całe życie pacjenta.
French: Autres informations relatives à Strimvelis:
Polish: Inne informacje dotyczące produktu Strimvelis:
French: Le présent document est un résumé du rapport européen public d'évaluation (EPAR) relatif à Strimvelis.
Polish: Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Strimvelis.
French: Il ne vise pas à fournir des conseils pratiques sur la façon d'utiliser Strimvelis.
Polish: Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Strimvelis.
French: Concernant la sécurité, Strimvelis a été relativement bien toléré, même si les données sont limitées en raison du faible nombre de patients étudiés.
Polish: Jeśli chodzi o bezpieczeństwo lek Strimvelis był względnie dobrze tolerowany, chociaż dane są ograniczone z powodu niewielkiej liczby badanych pacjentów.
French: Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Strimvelis sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée.
Polish: Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania produktu Strimvelis przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
French: Le taux d'infections sévères a diminué après traitement et a continué à diminuer lors du suivi à long terme au-delà des 3 premières années.
Polish: Częstość występowania ciężkich zakażeń uległa po leczeniu zmniejszeniu i dalej zmniejszała się w trakcie obserwacji w dłuższym okresie po upływie 3 lat.
French: Tous les patients ont été traités par Strimvelis et étaient toujours en vie 3 ans après traitement.
Polish: Wszyscy pacjenci byli leczeni produktem Strimvelis i pozostawali przy życiu 3 lata po jego zastosowaniu.
French: Il s'agit d'un type de médicament qui agit en libérant des gènes dans l'organisme.
Polish: Ten rodzaj leku działa poprzez dostarczanie genów do organizmu.
French: Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Strimvelis?
Polish: Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Strimvelis?
French: Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Strimvelis est utilisé d'une manière aussi sûre que possible.
Polish: W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Strimvelis opracowano plan zarządzania ryzykiem.
French: Les patients reçoivent également une injection de médicament antihistaminique juste avant le traitement pour réduire le risque de réactions allergiques.
Polish: Pacjentom podaje się też zastrzyk leku przeciwhistaminowego tuż przed leczeniem, w celu zmniejszenia ryzyka reakcji alergicznych.
French: De plus, la société qui commercialise Strimvelis fournira du matériel éducatif destiné aux patients et aux professionnels de santé, contenant des informations sur le médicament, et les patients devront signer un formulaire de consentement avant le début du traitement.
Polish: Dodatkowo firma produkująca produkt Strimvelis dostarczy materiały edukacyjne dla pacjentów i personelu medycznego, z informacjami na temat leku, a pacjenci będą musieli podpisać formularz zgody przed rozpoczęciem leczenia.
French: Les effets indésirables graves associés à Strimvelis peuvent inclure des effets liés à l'autoimmunité (quand le système immunitaire du patient s'attaque à ses propres cellules) tels que l'anémie hémolytique (faible nombre de globules rouges du fait de leur dégradation trop rapide), l'anémie aplasique (faible nombre de cellules sanguines du fait des lésions de la moelle osseuse), l'hépatite (inflammation du foie), la thrombocytopénie (faible nombre de plaquettes sanguines) et le syndrome de Guillain-Barré (lésions des nerfs pouvant entraîner douleurs, insensibilité, faiblesse musculaire et difficulté à marcher)
Polish: Do ciężkich działań niepożądanych zwązanych ze stosowaniem leku Strimvelis mogą należeć powikłania autoimmunologiczne (gdy układ odpornościowy atakuje własne komórki organizmu), takie jak niedokrwistość hemolityczna (mała liczba krwinek czerwonych z powodu ich zbyt szybkiego rozpadu), niedokrwistość aplastyczna (mała liczba krwinek z powodu uszkodzenia szpiku kostnego), zapalenie wątroby, małopłytkowość (mała liczba płytek krwi) and zespół Guillaina-Barrégo (uszkodzenie nerwów, które może prowadzić do bólu, drętwienia, osłabienia mięśni i trudności z chodzeniem).
French: Toutefois, des mesures sont en place pour surveiller l'apparition de tels événements une fois que le médicament a commencé à être utilisé, grâce à un registre de patients permettant d'étudier l'évolution des patients à long terme.
Polish: Istnieją jednak środki monitorowania takich zdarzeń po wprowadzeniu leku do użycia, poprzez stosowanie rejestru pacjentów, który pozwoli na badanie przebiegu ich stanu w dłuższym okresie.
French: Les bénéfices de Strimvelis ont été démontrés dans une étude principale incluant 12 patients âgés de 6 mois à environ 6 ans, atteints de DICS-ADA.
Polish: Korzyści ze stosowania leku Strimvelis wykazano w jednym badaniu głównym z udziałem 12 pacjentów w wieku od 6 miesięcy do około 6 lat z ADA-SCID.
French: Comme Strimvelis est produit au moyen d'un rétrovirus, il pourrait y avoir un risque potentiel de cancer provoqué par des modifications accidentelles du matériel génétique, bien qu'aucun cas de ce genre n'ait été observé jusqu'à présent.
Polish: Ponieważ lek Strimvelis jest produkowany z użyciem retrowirusa, może istnieć potencjalne ryzyko nowotworu spowodowanego niezamierzonymi zmianami materiału genetycznego, chociaż dotychczas nie obserwowano takich przypadków.
French: L'EPAR complet relatif à Strimvelis est disponible sur le site web de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Polish: Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Strimvelis znajduje się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
French: Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins relatif à Strimvelis est disponible sur le site web de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Polish: Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Strimvelis znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
French: Strimvelis est un type de médicament de thérapie innovante dénommé «produit de thérapie génique».
Polish: Strimvelis jest rodzajem leku do leczenia zaawansowanego, zwanym „produktem terapii genowej".
French: La société tiendra également à jour un registre de patients traités par Strimvelis et suivra leur évolution régulièrement après le traitement afin d'étudier la sécurité à long terme du médicament.
Polish: Firma będzie także prowadzić rejestr pacjentów leczonych produktem Strimvelis i będzie regularnie monitorować ich stan po leczeniu, aby badać bezpieczeństwo stosowania leku w długim okresie.
French: Strimvelis contient des cellules dérivées de la propre moelle osseuse du patient.
Polish: Strimvelis zawiera komórki pochodzące z własnego szpiku kostnego pacjenta.
French: Comme cette enzyme est indispensable au maintien de lymphocytes sains (globules blancs qui combattent les infections), le système immunitaire des patients atteints de DICS-ADA ne fonctionne pas correctement et sans traitement efficace, ces patients survivent rarement plus de 2 ans.
Polish: Ponieważ ADA jest niezbędna do utrzymania zdrowych limfocytów (krwinek białych zwalczających zakażenia), układ odpornoścowy pacjentów z ADA-SCID nie działa prawidłowo i bez skutecznego leczenia pacjenci ci rzadko przeżywają więcej niż 2 lata.
French: Cette mutation fait que l'enzyme ADA est absente chez les patients.
Polish: W rezultacie u pacjentów brakuje enzymu ADA.
French: L'effet indésirable le plus couramment observé sous Strimvelis (qui peut toucher jusqu'à une personne sur 10) est la pyrexie (fièvre).
Polish: Najczęstszym działaniem niepożądanym związanym ze stosowaniem leku Strimvelis (mogącym wystąpić u 1 osoby na 10) jest gorączka.
French: Ces lymphocytes améliorent la capacité du patient à combattre l'infection, et viennent ainsi à bout des symptômes de la maladie liés au système immunitaire.
Polish: Te limfocyty poprawiają zdolność pacjenta do zwalczania zakażeń, czyli pokonują objawy schorzenia związanego z układem immunologicznym.
French: Il ne doit pas non plus être utilisé chez les patients qui ont eu un test de dépistage positif au virus de l'immunodéficience humaine (VIH, le virus responsable du SIDA) ou à certaines autres infections, ou chez les patients qui ont déjà été traités par thérapie génique.
Polish: Nie może być stosowany u pacjentów z dodatnim wynikiem badania w kierunku zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV, wirus powodujący AIDS) lub z pewnymi innymi zakażeniami, a także u pacjentów, u których stosowano terapię genową w przeszłości.
French: Qu'est-ce que Strimvelis et dans quel cas est-il utilisé?
Polish: Co to jest produkt Strimvelis i w jakim celu się go stosuje?
French: Pour préparer Strimvelis, deux prélèvements de moelle osseuse sont effectués chez le patient, un pour préparer Strimvelis et l'autre qui est conservé en réserve au cas où Strimvelis ne pourrait pas être administré ou ne donnerait pas le résultat escompté.
Polish: W celu przygotowania leku Strimvelis pobierane są dwie próbki szpiku kostnego pacjenta, jedną w celu sporządzenia leku Strimvelis i drugą do zachowania jako rezerwa na wypadek, gdyby nie można było podać leku Strimvelis lub gdyby lek ten nie zadziałał.
French: Quels sont les risques associés à l'utilisation de Strimvelis?
Polish: Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Strimvelis?
French: Avant l'administration de Strimvelis, les patients reçoivent un traitement de conditionnement (préparatoire) par un autre médicament, le busulfan, pour éliminer leurs cellules de moelle osseuse anormales.
Polish: Przed podaniem leku Strimvelis pacjentów poddaje się terapii kondycjonującej (przygotowawczej) innym lekiem, busulfanem, aby pozbyć się ich nieprawidłowych komórek szpiku kostnego.
French: Le DICS-ADA est une maladie héréditaire rare caractérisée par une modification (mutation) dans le gène nécessaire à la fabrication d'une enzyme appelée adénosine désaminase (ADA).
Polish: ADA-SCID jest rzadkim, dziedzicznym schorzeniem, w którym występuje zmiana (mutacja) genu potrzebnego do produkcji enzymu zwanego deaminazą adenozynową (ADA).
French: Strimvelis est administré en perfusion (goutte-à-goutte) dans une veine pendant environ 20 minutes.
Polish: Strimvelis podaje się we wlewie dożylnym (kroplówce) trwającym 20 minut.