FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Spanish: Las reacciones generalmente se produjeron poco después del inicio de la perfusión.
Bulgarian: Обикновено реакциите възникват малко след началото на инфузията.
Spanish: Los efectos leves y transitorios pueden no requerir tratamiento médico o interrupción de la perfusión.
Bulgarian: Леките и преходни ефекти може и да не изискват медицинско лечение или прекъсване на инфузията.
Spanish: Algunas reacciones fueron graves (ver sección 4.8).
Bulgarian: Някои реакции са тежки (вж. точка 4.8).
Spanish: Frecuentes: pueden afectar hasta 1 de cada 10 personas
Bulgarian: Чести: могат да засегнат повече до 1 на 10 души
Spanish: Se han observado infecciones respiratorias mortales y potencialmente mortales en algunos de estos pacientes.
Bulgarian: Фатални и животозастрашаващи респираторни инфекции са били наблюдавани при някои от тези пациенти.
Spanish: Sin embargo, se ha demostrado la estabilidad química y física durante 24 horas, si se mantiene a una temperatura de entre 2ºC y 8ºC y se conserva en un lugar protegido de la luz.
Bulgarian: Доказана е обаче химична и физична стабилност в периода на използване за 24 часа при 2 до 8°C, когато се съхранява защитен от светлина.
Spanish: Sin embargo, la función muscular solo mejoró en pacientes no dependientes de silla de ruedas y en aquellos con una debilidad muscular menos pronunciada.
Bulgarian: Обаче мускулната функция се е подобрила само при пациентите, независими от инвалидна количка, и при тези с по-малко изразена мускулна слабост.
Spanish: En este grupo de pacientes también se ha observado una respuesta variable con relación a la función motora.
Bulgarian: В тази група пациенти също се наблюдава разнородно повлияване по отношение на двигателната функция.
Spanish: Los 9 pacientes restantes o murieron (5 pacientes) o dependían de ventilación invasiva (4 pacientes).
Bulgarian: Останалите 9 пациенти или са починали (5 пациенти), или се е наложило прилагане на инвазивна вентилация (4 пациенти).
Spanish: • Parada temporal o corte repentino de la respiración
Bulgarian: Временно спиране или внезапно спиране на дишането.
Spanish: Semana 0
Bulgarian: Седмица 0
Spanish: En los estudios, los médicos han utilizado medicamentos para suprimir el sistema inmunitario y reducir la producción de anticuerpos.
Bulgarian: В проучвания лекарите са използвали лекарства за потискане на имунната система, за да намалят производството на антитела.
Spanish: Pacientes tratados
Bulgarian: Лекувани пациенти
Spanish: El glucógeno proporciona energía al organismo, pero en la enfermedad de Pompe los niveles de glucógeno pueden llegar a ser demasiado altos.
Bulgarian: Гликогенът осигурява енергия на тялото, но при болестта на Помпе нивото на гликоген може да стане твърде високо.
Spanish: Los datos de los estudios no clínicos no muestran riesgos especiales para los seres humanos según los estudios convencionales sobre farmacología de seguridad, de toxicidad de dosis única y repetida.
Bulgarian: Неклиничните данни не показват особен риск за хората на базата на конвенционалните фармакологични изпитвания за безопасност, токсичност при еднократно и многократно прилагане.
Spanish: Este efecto era parcialmente atribuible a la toxicidad maternal, ya que se observó una reducción significativa en el consumo de alimentos y en el aumento del peso corporal.
Bulgarian: Този ефект се дължи отчасти на токсичност за майката, тъй като се наблюдава значимо намаляване в количеството на приеманата храна и в наддаването на тегло.
Spanish: El pH de la solución reconstituida es aproximadamente de 6,2.
Bulgarian: pH на готовия разтвор е приблизително 6,2.
Spanish: Solamente un paciente pudo dejar de utilizar la silla de ruedas.
Bulgarian: Само един пациент престава да има нужда от инвалидна количка.
Spanish: La reacción asociada a la perfusión a veces, puede llegar a ser muy grave.
Bulgarian: Свързаната с инфузията реакция понякога може да бъде много тежка.
Spanish: Su médico debería valorar los beneficios y riesgos de reiniciar el tratamiento con Myozyme.
Bulgarian: Вашият лекар трябва да направи оценка на рисковете и ползите от започване наново на лечение с Myozyme.
Spanish: Se anima a los profesionales médicos o del sector sanitario a inscribir a pacientes a los que se les ha diagnosticado la enfermedad de Pompe en www.PompeRegistry.com.
Bulgarian: Медицинските или здравни специалисти се насърчават да регистрират диагностицираните с болест на Pompe пациенти на www.PompeRegistry.com.
Spanish: No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la etiqueta después de "CAD".
Bulgarian: Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета след „Годен до:".
Spanish: Esta enzima ayuda al organismo a controlar los niveles de glucógeno (un tipo de hidrato de carbono).
Bulgarian: Този ензим помага на тялото да контролира нивото на гликоген (вид въглехидрат).
Spanish: • Dificultad para respirar (incluida la disnea)
Bulgarian: Затруднено дишане (включително и задух)
Spanish: La enfermedad de Pompe es una miopatía metabólica rara, progresiva y letal, con una incidencia global aproximada de 1 de cada 40.000 nacimientos.
Bulgarian: Болестта на Pompe е рядка, прогресираща и фатална метаболитна миопатия с приблизителна обща честота от 1 на 40 000 раждания.
Spanish: Reacción adversa (Nivel de término preferente)
Bulgarian: Нежелана лекарствена реакция (Предпочитан термин)
Spanish: Hipersensibilidad/Reacciones anafilácticas
Bulgarian: Свръхчувствителност/анафилактични реакции
Spanish: No hubo ninguna diferencia en el perfil farmacocinético de alglucosidasa alfa en estos pacientes jóvenes de inicio tardío en comparación con los pacientes de inicio en la infancia.
Bulgarian: Няма разлика във фармакокинетичния профил на алглюкозидаза алфа при тези млади пациенти с късна проява на заболяването в сравнение с пациенти с проява в ранна детска възраст.
Spanish: Este medicamento se proporciona en forma de polvo que debe mezclarse con agua estéril antes de su administración.
Bulgarian: Той се доставя под формата на прах, който трябва да се разтвори в стерилна вода преди прилагане.
Spanish: • Dolor en el pecho (no en el corazón)
Bulgarian: Гръдна болка (не от сърцето)
Spanish: El AUC y la Cmáx eran similares en las visitas de las semanas 0, 12 y 52, indicando que la farmacocinética de la alglucosidasa alfa no dependía del tiempo (Tabla 5).
Bulgarian: AUC∞ и Cmax са сходни в посещенията на седмица 0, 12 и 52, което означава, че фармакокинетиката на алглюкозидаза алфа не е зависима от времето (таблица 5).
Spanish: Mediana Semana 78/última observación Media ± d.e.
Bulgarian: Седмица 78/последно наблюдение
Spanish: Los datos preclínicos no revelaron ningún hallazgo significativo adverso (ver sección 5.3).
Bulgarian: Предклиничните данни не разкриват значими нежелани находки (вж. точка 5.3).
Spanish: Instrucciones para un uso adecuado
Bulgarian: Инструкции за правилна употреба
Spanish: Responsable de la fabricación Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda
Bulgarian: Производител Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ирландия
Spanish: Los datos de un número pequeño de pacientes con HSAT, con o sin actividad inhibitoria, mostraron un efecto de tratamiento ITI limitado.
Bulgarian: Данните от малък брой пациенти с HSAT, със или без инхибиторна активност, показва ограничен ефект на ITI от лечението.
Spanish: El criterio principal de valoración fue la proporción de pacientes que seguían vivos y sin ventilación asistida invasiva.
Bulgarian: Първичната крайна точка е делът на пациентите, които са живи и без поддържаща инвазивна вентилация.
Spanish: 4 Reacciones adversas adicionales en la postcomercialización, los programas de acceso expandido y los ensayo clínicos no controlados.
Bulgarian: 4 Допълнителни нежелани лекарствени реакции, съобщени след пускането на пазара, при програми с разширен достъп и неконтролирани клинични изпитвания.
Spanish: Todos los pacientes podían deambular libremente sin ayuda y ningún paciente, salvo uno, necesitó soporte de ventilación asistida (1 paciente necesitó ventilación no invasiva nocturna).
Bulgarian: Всички пациенти са свободно подвижни и всички освен един пациент не изискват никаква форма на дихателна поддръжка (1 пациент изисква нощна неинвазивна вентилация).
Spanish: • Dolor o reacción local en el sitio del goteo
Bulgarian: Болка или локална реакция на мястото на вливане
Spanish: Normalmente, se caracteriza por la presencia de suficiente actividad residual de la GAA para impedir el desarrollo de una miocardiopatía; sin embargo, se ha descrito afectación cardíaca hasta en un 4%, aproximadamente, de los pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío.
Bulgarian: Обикновено тя се характеризира с наличието на достатъчна остатъчна активност на GAA, която да предотврати развитието на кардиомиопатия, като обаче известно засягане на сърцето е съобщено при приблизително до 4 % от пациентите с късно проявяваща се болест на Pompe.
Spanish: Retire el aire contenido en la bolsa de infusión.
Bulgarian: Отстранете наличния въздух от инфузионните торбички.
Spanish: INFORMACION EN BRAILLE Se acepta la justificación para no incluir la información en Braille.
Bulgarian: Прието е основание да не се включи информация на Брайлова азбука.
Spanish: • Bajo nivel de oxígeno en sangre
Bulgarian: Ниско ниво на кислорода в кръвта
Spanish: Como no se dispone de datos sobre los efectos producidos en los recién nacidos expuestos al fármaco a través de la leche materna, se recomienda interrumpir la lactancia cuando se utilice Myozyme.
Bulgarian: Тъй като няма налични данни за ефекти върху новородени, експонирани на алглюкозидаза алфа чрез кърмата, се препоръчва да се преустанови кърменето, когато се използва Myozyme.
Spanish: Las reacciones en 2 de estos pacientes fueron reacciones de hipersensibilidad mediadas por IgE.
Bulgarian: Реакциите при 2-ма от тези пациенти са проява на реакции на IgE-медиирана свръхчувствителност.
Spanish: Los beneficios pulmonares observados en los pacientes incluían una mejoría clínicamente significativa de la CVF de un 35% en un paciente, así como reducciones significativas del número de horas necesarias de ayuda de un respirador en 2 pacientes.
Bulgarian: Белодробното подобрение, наблюдавано при пациентите, включва клинично значимо подобрение на ФВК от 35 % при един пациент и значително намаляване на необходимия брой часове дихателна поддръжка при 2 пациенти.
Spanish: Deben seguirse los protocolos clínicos actuales para el tratamiento de urgencia de las reacciones anafilácticas.
Bulgarian: Трябва да се спазват настоящите медицински стандарти за спешно лечение на афилактичните реакции.
Spanish: Nota: los resultados provienen de un análisis de regresión de riesgos proporcionales de Cox que incluye el tratamiento como una covariable dependiente del tiempo, y también incluye la edad del diagnóstico y la edad al inicio de los síntomas.
Bulgarian: Резултатите са от регресионен анализ на пропорционалните рискове по Cox, който включва лечението като зависеща от времето коварианта и също така включва възрастта на поставяне на диагноза и възрастта на проява на симптомите.
Spanish: Registro de Pompe
Bulgarian: Pompe регистър
Spanish: En la cohorte histórica sin tratar, 5 de 47 pacientes (10,6%) de los que se disponía de datos, seguían vivos a la edad de 30 meses (2,5 años).
Bulgarian: В нелекуваната историческа кохорта, 5 от 47 пациенти (10,6 %), за които има налични данни, са живи на възраст 30 месеца (2,5 години).
Spanish: Sobre la base de estos resultados, se recomienda la dosis de 20 mg/kg cada dos semanas.
Bulgarian: Въз основа на тези резултати се препоръчва дозата от 20 mg/kg на всяка втора седмица.
Spanish: Se piensa que Myozyme restablecerá la actividad de la GAA lisosómica lo que dará como resultado la estabilización o el restablecimiento de la función cardiaca y del músculo esquelético (incluyendo los músculos respiratorios).
Bulgarian: Приема се, че Myozyme възстановява активността на лизозомната GAA, което води до стабилизиране или възстановяване на функцията на сърдечната и скелетната мускулатура (включително дихателните мускули).
Spanish: Después de un mínimo de 52 semanas, 16 de estos 18 pacientes se incluyeron en un estudio de extensión para recibir tratamiento continuado a la misma dosis durante un total de hasta tres años (150 semanas).
Bulgarian: След минимум 52 седмици, 16 от тези 18 пациенти са включени в разширено проучване, при което продължават да получават лечението в същите дози в продължение на до три години (150 седмици).
Spanish: • Sensación de calor
Bulgarian: Усещане за горещина
Spanish: Los pacientes presentaban un conjunto de signos y síntomas principalmente respiratorios, cardiovasculares, edematosos y/o cutáneos en cuanto a naturaleza (ver sección 4.4).
Bulgarian: Пациентите развиват редица признаци и симптоми, предимно респираторни, сърдечно-съдови, оточни и/или кожни по характер (виж точка 4.4).
Spanish: No se observaron resultados adversos sobre el desarrollo embriofetal en un estudio embriofetal de ratones y en conejos y no se observaron resultados adversos significativos en un estudio sobre la fertilidad y el desarrollo embrionario temprano en ratones.
Bulgarian: Не са наблюдавани значими нежелани находки върху ембриофеталното развитие при ембриофетално проучване върху мишки и зайци, както и не са наблюдавани значими нежелани находки върху фертилитета и при проучване на ранното ембрионално развитие при мишки.
Spanish: Las personas de la cohorte histórica sin tratar nacieron en 1993 o más tarde.
Bulgarian: Индивидите в нелекуваната историческа кохорта са родени през 1993 г. или по-късно.
Spanish: Después de la dilución, se recomienda utilizar inmediatamente.
Bulgarian: След разреждане се препоръчва незабавна употреба.
Spanish: La totalidad de los datos sugiere que un diagnóstico y un tratamiento precoz en los primeros estadios de la enfermedad pueden ser fundamentales para conseguir los mejores resultados en estos pacientes con enfermedad de Pompe de inicio en la infancia.
Bulgarian: Съвкупността от данни предполага, че ранната диагностика и лечението в ранен стадий на заболяването могат да се окажат критични за постигането на най-добри резултати при тези пациенти, с проявяващо се в ранна детска възраст заболяване.
Spanish: Sin embargo, las respuestas motoras y respiratorias al tratamiento han sido más variables.
Bulgarian: Повлияването от лечението на двигателните и дихателните функции обаче е по-променливо.
Spanish: Linealidad/No linealidad La farmacocinética era proporcional a la dosis y no cambió con el tiempo.
Bulgarian: Фармакокинетиката е пропорционална на дозата и не се променя във времето.
Spanish: Por lo tanto, se espera que la seroconversión se produzca en la mayoría de los pacientes tratados con Myozyme.
Bulgarian: Следователно, сероконверсия се очаква да се прояви при повечето пациенти, лекувани с Myozyme.
Spanish: Los objetivos del "Registro Pompe" son aumentar la comprensión de la enfermedad de Pompe y controlar a los pacientes y su respuesta a la terapia enzimática de sustitución en función del tiempo, con el objetivo final de mejorar los resultados clínicos para estos pacientes.
Bulgarian: Целите на Pompe регистъра са да се подобри разбирането на болестта на Pompe и да се наблюдават пациентите и тяхното повлияване от ензимозаместващата терапия с времето, с крайната цел да се подобрят клиничните резултати на тези пациенти.
Spanish: Estos tres estudios con Myozyme (con seguimiento de al menos 3 años en 2 estudios y una mediana de 23 meses en el otro estudio) sugirieron una estabilización o mejoría de la función motora y una estabilización de la función pulmonar.
Bulgarian: Тези три изпитвания с Myozyme (с проследяване поне 3 години в двете изпитвания и медиана от 23 месеца в третото) показват стабилизиране или подобрение на двигателната функция и стабилизиране на белодробната функция.
Spanish: Qué necesita saber antes de empezar a usar Myozyme
Bulgarian: Какво трябва да знаете, преди да използвате Myozyme
Spanish: Los 5 pacientes que recibían ventilación invasiva al inicio de la terapia siguieron necesitando ventilación durante todo el estudio (4 pacientes sobrevivieron más allá de la semana 104 y un paciente falleció).
Bulgarian: Всички 5 пациенти, които са били на инвазивна вентилация в началото, са продължили да се нуждаят от вентилация през цялото проучване (4 пациенти са преживяли след 104 седмица и един е починал).
Spanish: Uso en niños y adolescentes La dosis recomendada de Myozyme en niños y adolescentes es la misma que en los adultos.
Bulgarian: Препоръчителната при деца и юноши доза Myozyme е същата както при възрастните.
Spanish: Después del primer año (64 hasta 130 semanas) de tratamiento, la MVI disminuía adicionalmente en 8 pacientes.
Bulgarian: След първата година (64 до 130 седмици) от лечението, LVM е намаляла допълнително при 8 пациенти.
Spanish: • Estrechamiento de los vasos sanguíneos que causen una disminución de la circulación sanguínea
Bulgarian: Стесняване на кръвоносните съдове, което причинява намаляване на кръвотока
Spanish: Algunos de estos efectos adversos relacionados con la infusión fueron graves o potencialmente mortales.
Bulgarian: Някои от тези нежелани реакции, свързани с инфузията, са сериозни или животозастрашаващи.
Spanish: Las variables de evaluación de eficacia co-primarias fueron la distancia recorrida (en metros) en 6 minutos (prueba de marcha de 6 minutos, PM6M) y el % del valor previsto de CVF (capacidad vital forzada) en posición sentada.
Bulgarian: Оценките на ко-първичния резултат за ефикасност включват изминато с ходене разстояние (метри) за 6 минути (6-Minute Walk Test, 6MWT) и ФВК (Форсиран витален капацитет) % очаквана стойност в седнало положение.
Spanish: ANEXO I FICHA TÉCNICA RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO
Bulgarian: ПРИЛОЖЕНИЕ I КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА
Spanish: No se ha determinado la seguridad y la eficacia de Myozyme en pacientes con deterioro hepático o renal, por lo que no se puede recomendar una pauta posológica específica para estos grupos de pacientes.
Bulgarian: Безопасността и ефикасността на Myozyme при пациенти с бъбречно или чернодробно увреждане, не са оценени и за тези пациенти не може да бъде препоръчана конкретна схема на прилагане.
Spanish: Instrucciones de uso - reconstitución, dilución y administración
Bulgarian: Инструкции за употреба - разтваряне, разреждане и прилагане
Spanish: En el estudio mencionado con 69 pacientes con Pompe de inicio tardío en Holanda, el tratamiento con Myozyme mostró una mejoría en la fuerza muscular.
Bulgarian: В описаното по-горе изпитване при 69 пациенти с късно начало в Нидерландия, Myozyme показва подобрение в мускулната сила.
Spanish: Los análisis de la eficacia no pusieron de manifiesto diferencias significativas entre los dos grupos que recibieron las dos dosis en relación con la supervivencia, supervivencia sin ventilación invasiva, supervivencia sin cualquier tipo de ventilación, disminución del MVI, mejorías en los parámetros de crecimiento y presencia de funciones motoras reseñables.
Bulgarian: Анализите на ефикасността не разкриват значими разлики между двете дозови групи по отношение преживяемостта, преживяемостта без инвазивна вентилация, преживяемостта без вентилация, намаляване на LVM, напредък в параметрите на растежа и придобиването на основни двигателни функции.
Spanish: Puede que necesite la administración de medicamentos previos al tratamiento para prevenir una reacción alérgica (p. ej., antihistamínicos y/o corticoesteroides) o para reducir la fiebre (antipiréticos).
Bulgarian: Може да имате нужда от лекарства преди лечението за предотвратяване на алергична реакция (напр. антихистамини и/или кортикостероиди) или понижаване на температурата (антипиретици).
Spanish: Tabla 4: Cambio respecto al valor inicial: criterios de valoración de la eficacia en el estudio controlado con placebo
Bulgarian: Промяна спрямо изходното ниво: резултати за ефикасност в плацебо-контролирано изпитване
Spanish: Debido a la pequeña población de pacientes, una reacción adversa notificada en 2 pacientes se clasifica como frecuente.
Bulgarian: Поради малката популация пациенти, нежелана лекарствена реакция, съобщена при 2-ма пациенти, се класифицира като честа.
Spanish: Este medicamento contiene menos de 1 mmol (23 mg) de sodio por vial; es decir, se considera esencialmente "exento de sodio".
Bulgarian: Това лекарство съдържа по-малко от 1 mmol (23 mg) натрий на флакон, тоест практически не съдържа натрий.
Spanish: Incline cada vial con cuidado y hágalo girar suavemente.
Bulgarian: Накланяйте и въртете всеки флакон внимателно.
Spanish: El volumen reconstituido permite una extracción precisa de 10,0 ml (igual a 50 mg) de cada vial.
Bulgarian: Разтвореният обем позволява точно изтегляне на 10,0 ml (равни на 50 mg) от всеки флакон.
Spanish: Dado que usted tiene la enfermedad de Pompe, existe el riesgo de que adquiera una infección grave de las vías respiratorias o los pulmones.
Bulgarian: Вие имате болест на Помпе, съществува риск да получите тежка инфекция на дихателните пътища или белите дробове.
Spanish: 50 mg de polvo en un vial (viales de vidrio de Tipo I) con un tapón (butilo siliconizado) y un precinto (aluminio) con un capuchón (plástico).
Bulgarian: 50 mg прах във флакон (стъкло тип І) със запушалка (силиконизиран бутил) и капачка (алуминиева) с отчупващо се капаче (пластмасово).
Spanish: Los datos adicionales relativos a la eficacia mostraron que de los 16 pacientes sin ayuda de ventilación invasiva al inicio de la terapia, 7 permanecieron así tras las 104 semanas de tratamiento.
Bulgarian: Допълнителни данни за ефикасността показват, че от 16 пациенти, които не са ползвали инвазивна дихателна поддръжка в началото, 7 остават така и след 104 седмици лечение.
Spanish: Las personas de la cohorte histórica sin tratar nacieron en 1995 o más tarde.
Bulgarian: Индивидите в нелекуваната историческа кохорта са родени през 1995 г. или по-късно.
Spanish: En general, el número de pacientes que experimentaron reacciones adversas y reacciones adversas graves fue comparable entre los dos grupos.
Bulgarian: Като цяло, броят на пациентите с нежелани лекарствени реакции и сериозни нежелани лекарствени реакции при двете групи е сходен.
Spanish: Los pacientes con enfermedad de Pompe presentan riesgo de infecciones respiratorias debido a los efectos progresivos de la enfermedad sobre los músculos respiratorios.
Bulgarian: Пациентите с болест на Pompe са с повишен риск от респираторни инфекции поради прогресиращите ефекти на заболяването върху дихателната мускулатура.
Spanish: Se observaron mejores respuestas al tratamiento en pacientes más jóvenes con enfermedad menos avanzada que recibieron ITI profiláctica antes del desarrollo de HSAT, lo que sugiere que el inicio temprano de ITI puede dar lugar a mejores resultados clínicos.
Bulgarian: Подобър отговор към лечението е наблюдаван при по-млади пациенти с по-малко напреднало заболяване, които са получавали профилактично ITI преди образуването на HSAT, което предполага, че ранното започване на ITI може да доведе до подобрени клинични резултати.
Spanish: Algunos pacientes han experimentado efectos adversos relacionados con la perfusión en forma de síntomas pseudogripales, que duraron unos pocos días tras finalizar la perfusión.
Bulgarian: Някои пациенти са имали нежелани, свързани с инфузията, реакции под формата на грипоподобни симптоми, които са продължили няколко дни след приключване на инфузията.
Spanish: La manifestación clínica de la enfermedad de Pompe se puede describir como un espectro de síntomas que abarca desde una forma de inicio infantil que progresa rápidamente (aparición de los síntomas típicos de la enfermedad de Pompe durante el primer año de vida y con una esperanza de vida muy corta) hasta una forma de inicio tardío que progresa más lentamente.
Bulgarian: Клиничната проява на болестта на Pompe може да се опише като спектър на заболяване, който варира от бързо прогресираща форма с проява в ранна детска възраст (поява на симптомите на болестта на Pompe типично през първата година от живота и много кратка очаквана продължителност на живот) до по-бавно прогресираща форма с късна проява.
Spanish: En los ensayos clínicos se utilizaron dosis de hasta 40 mg/kg de peso corporal.
Bulgarian: При клиничните проучвания са използвани дози до 40 mg/kg телесно тегло.