FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: People with CLN2 disease do not have any enzyme called TPP1 or they have too little of it and this causes a build-up of substances called lysosomal storage materials.
French: Les personnes atteintes de CLN2 n'ont pas l'enzyme appelée TPP1 ou l'ont en quantité trop faible et cela provoque une accumulation de substances appelées matériel de stockage lysosomal.
English: Contents of the pack and other information What Brineura contains
French: Contenu de l'emballage et autres informations Ce que contient Brineura
English: Severe (Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) grade 3) hypersensitivity reactions occurred in three patients and no patients discontinued treatment.
French: Des réactions d'hypersensibilité sévères (de grade 3 selon les critères communs de terminologie pour les événements indésirables CTCAE [Common Terminology Criteria for Adverse Events]) sont survenues chez trois patients et aucun patient n'a arrêté le traitement.
English: Brineura and the flushing solution are solutions for infusion.
French: Brineura et la solution de rinçage sont des solutions pour perfusion.
English: Do not dilute Brineura.
French: Ne pas diluer Brineura.
English: The safety and efficacy of Brineura were assessed in an open label, dose escalation clinical study (190-201) and an ongoing long term extension study (190-202) in patients with CLN2 disease compared to untreated patients with CLN2 disease from a natural history database (natural history control group).
French: La sécurité et l'efficacité de Brineura ont été évaluées dans une étude clinique ouverte et en escalade de dose (190-201) et une étude d'extension à long terme en cours (190-202) chez des patients atteints de CLN2 par rapport à des patients non traités atteints de CLN2 issus d'une base de données sur l'histoire naturelle (groupe témoin de l'histoire naturelle).
English: After the medicine has been given, a shorter infusion of a solution is given to flush Brineura out of the infusion equipment so that the full dose reaches the brain.
French: Lorsque le médicament a été administré, une perfusion plus courte d'une solution est administrée pour rincer le Brineura présent dans le système de perfusion de manière à ce que l'intégralité de la dose puisse atteindre le cerveau.
English: - If you or your child has a device implanted to drain extra fluid from the brain.
French: - Si vous ou votre enfant avez un dispositif implanté pour drainer l'excès de liquide dans le cerveau.
English: • Extension Set: Fresenius Injectomat® line, Alaris CC Extension set, Vygon Lectro-Cath Extension tube
French: • Set de prolongateur : Fresenius Injectomat line, Alaris CC Set de prolongateur, Vygon Lectro
English: Renal elimination of cerliponase alfa is considered a minor pathway for clearance.
French: On estime que l' élimination rénale de la cerliponase alfa est une voie mineure de clairance.
English: In case of intracerebroventricular access device-related complications, refer to the manufacturer's labelling for further instruction.
French: En cas de complications liées au dispositif d'accès intracérébroventriculaire, consulter le mode d'emploi du fabricant pour de plus amples instructions.
English: The implanted intracerebroventricular access device should be appropriate for accessing the cerebral ventricles for therapeutic administration.
French: Le dispositif d'accès intracérébroventriculaire implanté doit permettre l'accès aux ventricules cérébraux pour l'administration thérapeutique.
English: Language
French: Langage
English: Connect a separate empty sterile syringe (no larger than 3 ml) to the port needle.
French: Connecter une autre seringue stérile vide (ne doit pas dépasser 3 ml) au raccord aiguille.
English: The MAH shall ensure that in each MS where BRINEURA is marketed, all HCPs who are expected to handle / administer the product are provided with an educational programme (i.e. a dosing and administration guide), aiming at preventing and/or minimising the important identified risk of Device issues (infection/blockage/dislocation), containing information about: - How to store BRINEURA; - The device-related complications (i.e. infections, device's leakage and/or failure; the integrity of the device should be confirmed by a neurosurgeon); - How to prepare BRINEURA and the flushing solution; - A detailed step-by step description of BRINEURA intra-cerebro-ventricular infusion and the administration of the flushing solution (provided after BRINEURA infusion is complete) - How to monitor the patients receiving BRINEURA.
French: Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché doit s'assurer que dans chaque EM où BRINEURA est mis sur le marché, l'ensemble des professionnels de santé susceptibles de manipuler / administrer le médicament ont reçu le programme d'éducation (à savoir, un guide relatif à la posologie et l'administration), visant à prévenir et/ou minimiser le risque important identifié de problèmes liés au dispositif (infection/obstruction/déplacement), contenant des informations sur : - Comment conserver BRINEURA ; - Les complications liées au dispositif (à savoir, les infections, les fuites et/ou le dysfonctionnement du dispositif ; l'intégrité du dispositif doit être confirmée par un neurochirurgien) ; - Comment préparer BRINEURA et la solution de rinçage ; - Une description détaillée des étapes à suivre pour la perfusion intra-cérébro-ventriculaire de BRINEURA et l'administration de la solution de rinçage (fournie après la fin de la perfusion de BRINEURA) - Comment assurer la surveillance des patients recevant BRINEURA.
English: The glycosylation profile of cerliponase alfa results in consistent cellular uptake and lysosomal targeting for activation.
French: Le profil de glycosylation de la cerliponase alfa entraîne une capture cellulaire constante et le ciblage lysosomal pour l'activation.
English: Using aseptic technique, withdraw the volume of Brineura solution per required dose (see Table 1 in section 4.2) into the sterile syringe labelled “Brineura”.
French: À l'aide d'une technique aseptique, prélever le volume de la solution de Brineura pour la dose requise (voir le Tableau 1 à la rubrique 4.2) dans la seringue stérile étiquetée « Brineura ».
English: No studies on the effect of Brineura on the ability to drive or use machines have been performed.
French: Aucune étude des effets de Brineura sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines n'a été réalisée.
English: Overall, 23 (96%) subjects who received cerliponase alfa experienced an event that mapped to the Convulsions Standardized MedDRA Query.
French: Au total, 23 (96 %) des patients ayant reçu la cerliponase alfa ont présenté un évènement relevant du groupement de termes « convulsions » selon la requête standardisée MedDRA.
English: The estimated volume of distribution of cerliponase alfa following intracerebroventricular infusion of 300 mg (Vz = 435 ml) exceeds the typical CSF volume (100 ml), suggesting distribution to tissues outside the CSF.
French: Le volume de distribution de la cerliponase alfa estimé après perfusion intracérébroventriculaire de 300 mg (Vz = 435 ml) dépasse le volume classique du LCR (100 ml), ce qui suggère une distribution dans les tissus en dehors du LCR.
English: Results from the natural history control group demonstrate CLN2 disease is a rapidly progressive neurodegenerative disease with predictable decline in motor and language function with an estimated mean rate of decline in the CLN2 score of 2 points per 48 weeks.
French: Les résultats obtenus au sein de ce groupe témoin de l'histoire naturelle indiquent que la CLN2 est une maladie neurodégénérative progressant rapidement qui présente un déclin prévisible des fonctions motrices et du langage avec un taux moyen estimé de perte de 2 points du score de la CLN2 par 48 semaines.
English: What Brineura is and what it is used for
French: Qu'est-ce que Brineura et dans quel cas est-il utilisé
English: If anaphylaxis occurs, caution should be exercised upon re-administration.
French: En cas d'anaphylaxie, la prudence est recommandée lors de la ré-administration.
English: Preparation for administration of Brineura and flushing solution
French: Préparation pour l'administration de Brineura et de la solution de rinçage
English: Limited preclinical safety data of cerliponase alfa were generated from single dose toxicity studies in monkeys and repeated-dose studies in a dachshund dog model of classic late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2.
French: Des données limitées de sécurité préclinique de la cerliponase alfa ont été générées dans des études de toxicité à dose unique chez le singe et des études à doses répétées chez le chien teckel, un modèle de la forme classique infantile tardive de la céroïde lipofuscinose neuronale de type 2.
English: • One empty sterile single-use syringe (for collection of CSF to check patency).
French: • Une seringue vide stérile à usage unique (pour le recueil du LCR en vue de vérifier la perméabilité).
English: IRELAND
French: Irlande
English: CSF protein increased ECG abnormalities CSF protein decreased
French: Protéinorachie augmentée Anomalies de l'ECG Protéinorachie diminuée
English: No association was found between serum or CSF ADA titres and incidence or severity of hypersensitivity.
French: Aucune association n'a été établie entre les titres d'AAM dans le sérum ou le LCR et l'incidence ou la sévérité de l'hypersensibilité.
English: Table 5: Pharmacokinetic properties following first Intracerebroventricular infusion (approximately 4 hours in duration) of 300 mg cerliponase alfa in CSF
French: Tableau 5 : Propriétés pharmacocinétiques après la première perfusion intracérébroventriculaire (d'une durée d'environ 4 heures) de 300 mg de cerliponase alfa dans le LCR
English: Vision and seizure scores when combined with CLN2 score (motor and language domains) remain stable.
French: Les scores de vision et de crises de convulsions restent stables lorsqu'ils sont associés au score de la CLN2 (domaines de motricité et du language).
English: The following CE marked disposable infusion components were used in Brineura clinical trials:
French: Les composants jetables de perfusion marqués CE suivants ont été utilisés dans le cadre des essais cliniques de Brineura :
English: • A programmable syringe pump with appropriate delivery range, delivery rate accuracy, and alarms for incorrect delivery or occlusion.
French: • Un pousse seringue programmable pouvant délivrer les volumes requis, avec une précision correcte du débit et des alarmes en cas d'administration incorrecte ou d'occlusion.
English: Brineura treatment should be interrupted in cases of device failure and may require replacement of the access device prior to subsequent infusions.
French: Le traitement par Brineura doit être interrompu en cas de dysfonctionnement du dispositif et il peut s'avérer nécessaire de remplacer le dispositif d'accès avant de réaliser les perfusions suivantes.
English: In the ongoing study 190-202 (as of 03 June 2016), the rate of decline in patients treated with Brineura compared to the natural history control group (N=42 patients) continues to show durability of the treatment effect (see Figure 2).
French: Dans l'étude 190-202 (en date du 03 juin 2016) en cours, le taux de déclin chez les patients traités par Brineura par rapport au groupe témoin de l'histoire naturelle (N = 42 patients) continue d'indiquer la durabilité des effets du traitement (voir la Figure 2).
English: Calculate the flush volume by adding the priming volume of all infusion components, including the intracerebroventricular access device.
French: Calculer le volume de rinçage en additionnant le volume d'amorçage de tous les composants de la perfusion, y compris le dispositif d'accès intracérébroventriculaire.
English: Clinical and laboratory monitoring
French: Surveillance clinique et biologique
English: A total of 24 patients, aged 3 to 8 years, were treated with Brineura 300 mg every other week.
French: Un total de 24 patients, âgés de 3 à 8 ans, ont été traités par Brineura à la dose de 300 mg une semaine sur deux.
English: Your doctor will check your or your child's heart rate, blood pressure, respiratory rate, and temperature before, during, and after treatment.
French: Votre médecin contrôlera votre fréquence cardiaque, tension artérielle, fréquence respiratoire et température ou ceux de votre enfant avant, pendant et après le traitement.
English: The most commonly reported convulsion events include seizure, epilepsy and generalized tonic-clonic seizure.
French: Les manifestations convulsives les plus fréquemment rapportés incluaient les convulsions, l'épilepsie et la crise tonico-clonique généralisée.
English: Brineura and the flushing solution must only be administered by the intracerebroventricular route.
French: Brineura et la solution de rinçage doivent être administrés par voie intracérébroventriculaire uniquement.
English: • Port needle: Deltec GRIPPER Needles
French: • Raccord aiguille : Aiguille Deltec GRIPPER
English: • Do not return CSF to the intracerebroventricular access device.
French: • Ne pas réintroduire le LCR dans le dispositif d'accès intracérébroventriculaire.
English: It is not known if Brineura will impact the ability to drive or use machines.
French: On ne sait pas si Brineura aura une influence sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
English: Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 12 hours at room temperature (19-25°C).
French: Au cours de l'utilisation, la stabilité physico-chimique a été démontrée pendant 12 heures à température ambiante (entre 19°C et 25°C).
English: Attach the syringe containing the calculated volume of flushing solution to the infusion components (see section 6.6).
French: Fixer la seringue contenant le volume de la solution de rinçage calculé aux composants de la perfusion (voir rubrique 6.6).
English: Cerliponase alfa is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
French: La cerliponase alfa est une protéine et elle devrait être dégradée par l'hydrolyse des peptides du métabolisme.
English: Intracerebroventricular access device-related infections, including sub-clinical infections and meningitis, have been observed in patients treated with Brineura.
French: Des infections liées au dispositif d'accès intracérébroventriculaire, incluant des cas d'infection subclinique et de méningite, ont été observées chez les patients traités par Brineura.
English: In order to evaluate the long-term safety of cerliponase alfa, including the occurrence of serious hypersensitivity reactions and anaphylaxis, the MAH should submit the results of a study based on adequate source of data deriving from a registry of patients with neuronal ceroid lipfuscinosis Type 2 (CLN2).
French: Afin d'évaluer la sécurité à long terme de la cerliponase alfa, notamment la survenue de réactions d'hypersensibilité graves et d'anaphylaxie, le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché doit soumettre les résultats d'une étude basée sur une source de données appropriée provenant d'un répertoire de patients atteints de céroïde lipofuscinose neuronale de type 2 (CLN2).
English: Determine the volume of flushing solution needed to ensure complete delivery of Brineura to the cerebral ventricles.
French: Déterminer le volume de solution de rinçage nécessaire pour assurer l'administration de l'intégralité de la dose de Brineura dans les ventricules cérébraux.
English: Intracerebroventricular access devices shown to be compatible with Brineura and flushing solution and used in Brineura clinical studies include CodmanHOLTER RICKHAM and HOLTER SALMON-RICKHAM Reservoirs, Codman Ventricular Catheter, and Medtronic CSF-Ventricular Reservoir (with catheter).
French: Les dispositifs d'accès intracérébroventriculaire démontrés compatibles avec Brineura et la solution de rinçage, et utilisés dans le cadre des études cliniques de Brineura comprennent Codman HOLTER RICKHAM et HOLTER SALMON-RICKHAM Réservoirs, Codman® Cathéter ventriculaire et Medtronic CSF-Réservoir ventriculaire (avec cathéter).
English: Brineura and flushing solution are supplied and stored frozen (see section 6.4).
French: Brineura et la solution de rinçage sont fournis et conservés congelés (voir rubrique 6.4).
English: Intracerebroventricular administration of cerliponase alfa is not expected to result in therapeutic concentrations in the eye due to the limited access from the CSF to the affected cells of the retina and the presence of the blood-retinal barrier.
French: L'administration intracérébroventriculaire de cerliponase alfa ne devrait pas entraîner des concentrations thérapeutiques dans les yeux en raison de l'accès limité entre le LCR et les cellules atteintes de la rétine et de la présence de la barrière hémato-rétinienne.
English: Following Brineura infusion, a calculated amount of flushing solution must be used to flush the infusion components including the intracerebroventricular access device in order to fully administer Brineura and to maintain patency of the intracerebroventricular access device (see section 6.6).
French: Après la perfusion de Brineura, la quantité de solution de rinçage calculée doit être utilisée pour rincer les éléments de la perfusion, dont le dispositif d'accès intracérébroventriculaire, de manière à ce que l'intégralité de Brineura soit administrée et afin de maintenir la perméabilité du dispositif d'accès intracérébroventriculaire (voir rubrique 6.6).
English: In study 190-201, 20 out of 23 (87%) patients receiving Brineura for 48 weeks did not have an unreversed 2 point decline in the untreated patient population (p=0.0002, binomial test assuming p0= 0.50).
French: Dans l'étude 190-201, 20 patients sur les 23 (87 %) recevant Brineura pendant 48 semaines n'ont pas obtenu la perte irréversible de 2 points au sein de la population de patients non traités (p = 0,0002, test binomial supposant p0 = 0,50).
English: The infusion should be interrupted and/or the rate slowed in patients who in the judgement of the treating physician have a possible increase in intracranial pressure during the infusion as suggested by symptoms such as headache, nausea, vomiting, or decreased mental state.
French: La perfusion doit être interrompue et/ou le débit de la perfusion réduit chez les patients qui, selon l'avis du médecin prescripteur, présentent une possible augmentation de la pression intracrânienne pendant la perfusion d'après des symptômes tels que maux de tête, nausées, vomissements ou altération de l'état mental.
English: Cerliponase alfa plasma pharmacokinetics were assessed in 13 patients, and a median Tmax of 12.0 hours (since start of infusion), a mean Cmax of 1.39 µg/ml, and mean AUC0-t of 24.1 µg-hour/ml were characterized.
French: La pharmacocinétique plasmatique de la cerliponase alfa a été évaluée chez 13 patients, et un Tmax médian de 12,0 heures (depuis le début de la perfusion), un Cmax moyen de 1,39 µg/ml et une ASC0-t moyenne de 24,1 µg-heure/ml ont été caractérisés.
English: Material degradation of the intracerebroventricular access device reservoir occurs after long periods of use according to preliminary results of benchtop testing and as observed in clinical trials with approximately 4 years of use.
French: Après une période d'utilisation prolongée, le matériau du réservoir du dispositif d'accès intracérébroventriculaire se dégrade, conformément aux résultats préliminaires des tests sur paillasse et comme cela a été observé lors d'essais cliniques après environ 4 années d'utilisation.
English: In-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user.
French: Les durées et conditions de conservation avant utilisation relèvent de la seule responsabilité de l'utilisateur.
English: This medicinal product contains 44 mg sodium per vial of Brineura and flushing solution.
French: Ce médicament contient 44 mg de sodium par flacon de Brineura et de solution de rinçage.
English: Attach the syringe containing Brineura to the extension line, if used, otherwise connect the syringe to the infusion set.
French: Fixer la seringue contenant Brineura au prolongateur, s'il est utilisé, sinon connecter la seringue au set de perfusion.
English: You or your child may get problems with the implanted device used during treatment with Brineura (see section 4 “Possible side effects”), including infection or a fault in the device.
French: Vous ou votre enfant pouvez avoir des problèmes avec le dispositif implanté utilisé pendant le traitement par Brineura (voir rubrique 4 « Quels sont les effets indésirables éventuels?
English: Pharmacotherapeutic group: other alimentary tract and metabolism products, enzymes, ATC code: A16AB17.
French: Classe pharmacothérapeutique : autres produits liés au tractus digestif et au métabolisme, enzymes, code ATC : {A16AB17}.
English: Each vial contains 44 mg of sodium.
French: Chaque flacon contient 44 mg de sodium.
English: The recommended dose is 300 mg cerliponase alfa administered once every other week by intracerebroventricular infusion.
French: La dose recommandée est de 300 mg de cerliponase alfa administrée une semaine sur deux par perfusion intracérébroventriculaire.
English: 3 Grossly normal gait.
French: 3 Démarche normale.
English: CSF (N=17) Mean (SD)
French: LCR (N = 17) Moyenne (ET)
English: Brineura and flushing solution should be clear to slightly opalescent and colourless to pale yellow.
French: Brineura et la solution de rinçage doivent être clairs à légèrement opalescents et incolores à jaune pâle.
English: Treatment effect in patients receiving Brineura was assessed using the CLN2 clinical rating scale, and results were compared to the 2 points per 48 weeks predicted decline in the natural history control group.
French: Les effets du traitement chez les patients recevant Brineura ont été évalués à l'aide de l'échelle d'évaluation clinique de la CLN2 et les résultats ont été comparés aux 2 points de perte prévue après 48 semaines dans le groupe témoin de l'histoire naturelle.
English: Device-related infectiona Meningitis
French: Infection liée au dispositif a Méningite
English: Common side effects (may affect up to 1 in 10 people): device-related bacterial infections slower heart beat device does not function correctly due to a blockage detected during preparation for infusion
French: Effets indésirables fréquents (pouvant affecter jusqu'à 1 personne sur 10) : infection bactérienne liée au dispositif rythme cardiaque plus lent dispositif ne fonctionnant pas correctement en raison d'une obstruction décelée pendant la préparation pour la perfusion
English: The inline filter may be integral to the infusion set.
French: Le filtre en ligne peut être intégré au set de perfusion.
English: Figure 2: CLN2 Score Mean Change from Baseline (Natural History Control Group vs Brineura treated patients, 300 mg every other week)
French: Figure 2: Variation moyenne du score de la CLN2 depuis le début de l'étude (groupe témoin de l'histoire naturelle versus patients traités par Brineura, 300 mg toutes les deux semaines)
English: Treatment of Brineura was initiated in children 2 to 8 years of age in clinical studies.
French: Dans des études cliniques, le traitement par Brineura a été initié chez des enfants de 2 à 8 ans.
English: In study 190-201, the mean rate of decline in patients treated with Brineura at 300 mg every other week was 0.40 points per 48 weeks.
French: Dans l'étude 190-201, le taux moyen de déclin chez les patients traités par Brineura une semaine sur deux à 300 mg était de 0,40 points après 48 semaines.
English: Currently no clinical experience of Brineura in children below 2 years of age is available (see section 4.8).
French: Il n'existe pas à ce jour d'expérience clinique de Brineura chez les enfants de moins de 2 ans (voir rubrique 4.8).
English: Brineura and flushing solution vials should be thawed prior to administration.
French: Les flacons de Brineura et de solution de rinçage doivent être décongelés avant l'administration.
English: Device-related complications
French: Complications liées au dispositif
English: Remove the green flip-off caps from both Brineura vials.
French: Retirer les capuchons amovibles verts des flacons de Brineura.
English: • One single-use infusion set.
French: • Un set de perfusion à usage unique.