FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: * One patient in the Vimizim group dropped out after 1 infusion ‡ Model-based mean of Vimizim versus placebo, adjusted for baseline
Romanian: * Un pacient din grupul Vimizim a renunțat după 1 perfuzie ‡ Media bazată pe model a Vimizim versus placebo, ajustată pentru valoarea inițială
English: Vimizim has minor influence on the ability to drive and use machines.
Romanian: Vimizim are influență mică asupra capacității de a conduce vehicule sau de a folosi utilaje.
English: No impairment of fertility has been observed in nonclinical studies (see section 5.3) with elosulfase alfa.
Romanian: Nu s-a observat afectarea fertilității în cadrul studiilor non-clinice (vezi pct. 5.3) cu alfa elosulfază.
English: BioMarin Pharmaceutical, Inc. Galli Drive Facility 46 Galli Drive
Romanian: Galli Drive Facility 46 Galli Drive
English: The number of vials to be diluted based on the individual patient's weight must be determined and removed from the refrigerator in advance in order to allow them to reach 23C - 27C.
Romanian: Trebuie calculat numărul de flacoane care urmează să fie diluate în funcție de greutatea fiecărui pacient și scoase din frigider dinainte pentru a le lăsa să ajungă la 23°C - 27°C.
English: Table 2: Adverse reactions in patients treated with Vimizim
Romanian: Tabelul 2: Reacții adverse la pacienții tratați cu Vimizim
English: Warnings and precautions - If you are treated with Vimizim, you may develop infusion reactions.
Romanian: Atenționări și precauții - Dacă sunteți tratat cu Vimizim, este posibil să prezentați reacții legate de perfuzie.
English: (CI95, -2.1, 4.4) (p = 0.4935)
Romanian: (IÎ95, -2,1, 4,4) (p = 0,4935)
English: The safety and efficacy of Vimizim was assessed in a randomised, double-blind, placebo-controlled, Phase 3 clinical study of 176 patients with MPS IVA, ranging in age from 5 to 57 years.
Romanian: Siguranța și eficacitatea Vimizim au fost evaluate în cadrul unui studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, de fază 3 efectuat pe 176 de pacienți cu MPS IVA, cu vârste cuprinse între 5 și 57 de ani.
English: Medicinal products containing sorbitol/fructose given intravenously may be lifethreatening.
Romanian: Medicamentele care conțin sorbitol/fructoză și sunt administrate intravenos pot pune în pericol viața.
English: Patients with HFI cannot break down fructose, which may cause serious side effects.
Romanian: Pacienții cu IEF nu pot să metabolizeze fructoza, ceea ce poate provoca reacții adverse grave.
English: What you need to know before you are given Vimizim
Romanian: Ce trebuie să știți înainte să vi se administreze Vimizim
English: The appropriate number of vials is removed from the refrigerator.
Romanian: Se scoate din frigider numărul adecvat de flacoane.
English: Your doctor or nurse will give you some medicines before your treatment to reduce allergic reactions and you may also be given medicines to help control any fever.
Romanian: Medicul dumneavoastră sau asistenta medicală vă va administra niște medicamente înainte de tratament pentru a reduce reacțiile alergice și, de asemenea, este posibil să vi se administreze medicamente pentru controlarea febrei.
English: Tmax, minute¶ * AUC0-t, area under the plasma concentration-time curve from time zero to the time of last measurable concentration; † Cmax, observed maximum plasma concentration; ‡ CL, total clearance of elosulfase alfa after intravenous administration; § t1/2, elimination half-life; ¶ Tmax, time from zero to maximum plasma concentration
Romanian: Tmax, minut¶ * ASC0-t, aria de sub curba concentrației plasmatice în timp de la momentul zero până în momentul ultimei concentrații ce poate fi măsurată; † Cmax, concentrația plasmatică maximă observată; ‡ CL, clearance-ul total al alfa elosulfazei după administrarea intravenoasă; § t1/2, timp de înjumătățire prin eliminare; ¶ Tmax, timpul de la zero până la atingerea concentrația plasmatice maxime
English: Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryofoetal development (see section 5.3).
Romanian: Studiile la animale nu au evidențiat efecte toxice dăunătoare directe sau indirecte asupra sarcinii sau dezvoltării embrio-fetale (vezi pct. 5.3).
English: Patients should be monitored for signs and symptoms of SCC (including back pain, paralysis of limbs below the level of compression, urinary and faecal incontinence) and given appropriate clinical care.
Romanian: Pacienții trebuie monitorizați pentru depistarea semnelor și simptomelor de SCC (incluzând dureri de spate, paralizia membrelor sub nivelul compresiei, incontinență urinară și a materiilor fecale) și trebuie să li se asigure tratamentul medical adecvat.
English: The majority of adverse reactions in clinical studies were IRs, which are defined as reactions occurring after initiation of infusion until the end of the day following the infusion.
Romanian: Majoritatea reacțiilor adverse din cadrul studiilor clinice au fost IR, care sunt definite ca fiind reacții adverse apărute după inițierea perfuziei și până la sfârșitul zilei de perfuzie.
English: The most common symptoms of IRs (occurring in ≥ 10% of patients treated with Vimizim and ≥ 5% more when compared to placebo) were headache, nausea, vomiting, pyrexia, chills and abdominal pain.
Romanian: Cele mai des întâlnite simptome de IR (care au apărut la ≥ 10% dintre pacienții tratați cu Vimizim și cu ≥ 5% mai mult în comparație cu placebo) au fost dureri de cap, greață, vărsături, pirexie, frisoane și dureri abdominale.
English: o all patients should receive antihistamines with or without antipyretics 30-60 minutes prior to the start of infusion o appropriate medical support should be readily available when VIMIZIM® is administered o the need to immediately stop the infusion and initiate appropriate medical treatment if these reactions occurred
Romanian: o tuturor pacienților trebuie să li se administreze antihistaminice cu sau fără antipiretice cu 30-60 minute înainte de începerea perfuziei o când se administrează VIMIZIM® se recomandă disponibilitatea de sprijin medical adecvat o nevoia de a opri imediat perfuzia și de a iniția tratament medical adecvat dacă apar aceste reacții
English: Available reproductive data in animals have shown excretion of elosulfase alfa in milk.
Romanian: Date disponibile privind reproducția la animale au evidențiat excreția de alfa elosulfază în lapte.
English: The active substance is elosulfase alfa.
Romanian: Substanța activă este alfa elosulfază.
English: The results from the every other week regimen in the distance walked in 6 minutes or in stairs climbed per minute were comparable to placebo.
Romanian: Rezultatele regimului administrat o dată la două săptămâni privind distanța parcursă pe jos în 6 minute sau treptele urcate pe minut au fost comparabile cu cele ale grupului placebo.
English: Vimizim must be diluted prior to administration.
Romanian: Vimizim trebuie diluat înainte de administrare.
English: This medicine replaces the natural enzyme N-acetylgalactosamine-6-sulfatase which is lacking in MPS IVA patients.
Romanian: Acest medicament înlocuiește enzima naturală N-acetilgalactozamină-6-sulfatază care lipsește la pacienții cu MPS IVA.
English: If you experience any difficulty swallowing, talking, severe shortness of breath or wheezing, swelling of the face or lips, dizziness or weak pulse; these may represent symptoms of a severe allergic reaction and you should tell your doctor immediately.
Romanian: Dacă manifestați dificultăți la înghițire sau vorbire, scurtare severe a respirației sau respirație șuierătoare, umflarea feței sau a buzelor, amețeală sau puls slăbit, acestea pot reprezenta simptomele unei reacții alergice severe și trebuie să vă adresați imediat medicului dumneavoastră.
English: For instructions for dilution of the medicinal product prior to administration, see section 6.6.
Romanian: Pentru instrucțiuni privind diluarea medicamentului înainte de administrare, vezi pct. 6.6.
English: *Elosulfase alfa is a recombinant form of human N-acetylgalactosamine-6-sulfatase (rhGALNS) and is produced in Chinese Hamster Ovary cell culture by recombinant DNA technology.
Romanian: *Alfa elosulfaza este o formă recombinantă de N-acetilgalactozamină-6-sulfatază (rhGALNS) umană și este produsă în cultură de celule ovariene de hamster chinezesc prin tehnologia ADN recombinant.
English: After the first 52 weeks of treatment the normalised standing height z-score was -1.9 (±1.62).
Romanian: După primele 52 săptămâni de tratament, scorul Z normalizat pe înălțime a fost de -1,9 (±1,62).
English: Male and female patients had comparable elosulfase alfa clearance, and clearance did not trend with age or weight at week 22.
Romanian: Pacienții de sex masculin și feminin au avut valori comparabile ale clearance-ului alfa elosulfază, iar valoarea clearance-ului nu a variat în funcție de vârstă sau greutate în săptămâna 22.
English: Your doctor may also give you additional medicines to manage any allergic reactions (e.g. antihistamines and/or corticosteroids).
Romanian: De asemenea, medicul dumneavoastră vă poate administra medicamente suplimentare pentru tratarea oricăror reacții alergice (de exemplu, antihistaminice și/sau corticosteroizi).
English: Dizziness was reported during Vimizim infusions; if dizziness occurs after the infusion, the ability to drive and use machines may be affected.
Romanian: S-au raportat amețeli în timpul perfuziilor; dacă amețeala apare după perfuzie, poate fi afectată capacitatea de a conduce vehicule și de a folosi utilaje.
English: • the calculation of the dose and of the volume of infusion
Romanian: • calcularea dozei și volumului pentru perfuzie
English: Vimizim vs. placebo
Romanian: Vimizim versus placebo
English: Clinical studies performed with Vimizim assessed the impact of treatment on the systemic manifestations of MPS IVA in various domains including endurance, respiratory function, growth velocity, and mobility, as well as urine KS.
Romanian: Studiile clinice efectuate cu Vimizim au evaluat impactul tratamentului asupra manifestărilor sistemice ale MPS IVA pe diferite domenii incluzând rezistența, funcția respiratorie, viteza de creștere, mobilitatea, cât și KS din urină.
English: In clinical studies, spinal/cervical cord compression (SCC) was observed both in patients receiving Vimizim and patients receiving placebo.
Romanian: SCC (Spinal/Cervical cord compression [Compresia măduvei spinării/cervicale]) a fost observată atât la pacienții care au primit Vimizim, cât și la cei care au primit placebo în cadrul studiilor clinice.
English: In additional extension studies, patients receiving elosulfase alfa 2 mg/kg every week, showed maintenance of initial improvement in endurance and sustained reduction of urinary KS up to 156 weeks.
Romanian: În cadrul studiilor de extensie adiționale, pacienții care au primit alfa elosulfază 2 mg/kg o dată pe săptămână, au prezentat o menținere a îmbunătățirii inițiale a rezistenței și o reducere neîntreruptă a KS din urină până la 156 de săptămâni.
English: You must not receive Vimizim - if you have experienced life-threatening allergic reactions to elosulfase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Romanian: Nu trebuie să vi se administreze Vimizim - dacă ați prezentat reacții alergice grave care au pus viața în pericol la alfa elosulfază sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6).
English: Infusion reactions (IRs) were the most commonly observed adverse reactions in clinical studies.
Romanian: Reacțiile legate de perfuzie (infusion reactions, IR) au fost reacțiile adverse cel mai frecvent observate în cadrul studiilor clinice.
English: If you experience such a reaction, you should immediately contact your doctor.
Romanian: Dacă manifestați o astfel de reacție, trebuie să îi spuneți imediat medicului dumneavoastră.
English: The majority of the patients presented with short stature, impaired endurance, and musculoskeletal symptoms.
Romanian: Majoritatea pacienților au prezentat o talie mică, un nivel afectat al rezistenței și simptome musculo-scheletice.
English: The total volume of the infusion is determined by the patient's body weight.
Romanian: Volumul total de perfuzie este stabilit de greutatea corporală a pacientului.
English: The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Vimizim in one or more subsets of the paediatric population in MPS IVA.
Romanian: Agenția Europeană pentru Medicamente a suspendat temporar obligația de depunere a rezultatelor studiilor efectuate cu Vimizim la una sau mai multe subgrupe de copii și adolescenți cu MPS IVA.
English: Approximately 80% of patients developed neutralizing antibodies capable of inhibiting the elosulfase alfa from binding to the cationindependent mannose-6-phosphate receptor.
Romanian: Aproximativ 80% din pacienți au dezvoltat anticorpi de neutralizare capabili să inhibe alfa elosulfaza să se lege de receptorul manozo-6-fosfat cation-independent.
English: It is used to treat adults and children with mucopolysaccharidosis type IVA (MPS IVA disease, also known as Morquio A Syndrome).
Romanian: Este utilizat pentru tratamentul adulților, copiilor și adolescenților cu mucopolizaharidoză tip IVA (boală MPS IVA, cunoscută și sub denumirea de sindromul Morquio A).
English: Prior to launch in each Member State, the Marketing Authorisation Holder MAH shall agree the content and format of the educational programme with the national competent authority.
Romanian: Deținătorul autorizației de punere pe piață DAPP va aproba conținutul și formatul programului educațional împreună cu autoritatea națională competentă înainte de lansarea în fiecare Stat Membru.
English: In patients < 5 years of age, the overall safety profile of Vimizim at 2 mg/kg/week was consistent with the safety profile of Vimizim observed in older children.
Romanian: La pacienții cu vârsta < 5 ani, profilul general de siguranță al Vimizim la 2 mg/kg/săptămână a fost în concordanță cu profilul de siguranță al Vimizim observat la copiii mai mari.
English: The most serious side effects were severe allergic reactions (seen uncommonly - may affect up to 1 in 100 people) and mild to moderate vomiting (seen very commonly - may affect more than 1 in 10 people).
Romanian: Cele mai grave reacții adverse au fost reacțiile alergice severe (observate mai puțin frecvent - pot afecta cel mult 1 persoană din 100) și vărsăturile ușoare până la moderate (observate foarte frecvent - pot afecta mai mult de 1 persoană din 10.
English: Diarrhoea, vomiting, oropharyngeal pain, upper abdominal pain, abdominal pain, nausea
Romanian: Diaree, vărsături, dureri orofaringiene, dureri în abdomenul superior, dureri abdominale, greață
English: Because of the potential for hypersensitivity reactions with elosulfase alfa, patients should receive antihistamines with or without antipyretics 30 to 60 minutes prior to start of infusion (see section 4.4).
Romanian: Din cauza posibilelor reacții de hipersensibilitate la alfa elosulfază, pacienților trebuie să li se administreze antihistaminice cu sau fără antipiretice cu 30 - 60 de minute înainte de începerea perfuziei (vezi pct. 4.4).
English: If these reactions occur, immediately stop the infusion and initiate appropriate medical treatment.
Romanian: În cazul în care apar aceste reacții, se recomandă oprirea imediată a perfuziei și inițierea unui tratament medical adecvat.
English: The number of vials to be diluted based on the individual patient's weight and the recommended dose of 2 mg/kg is determined, using the following calculation:
Romanian: Se calculează numărul de flacoane care urmează să fie diluate în funcție de greutatea fiecărui pacient și doza recomandată de 2 mg/kg folosind următoarea formulă:
English: People with MPS IVA disease either lack completely or do not have enough N-acetylgalactosamine-6sulfatase, an enzyme which breaks down specific substances in the body such as keratan sulphate, which are found in many tissues of the body, including cartilage and bone.
Romanian: Persoanele cu boala MPS IVA fie nu au deloc, fie nu au suficientă N-acetilgalactozamină-6-sulfatază, o enzimă care descompune anumite substanțe din organism cum este keratan sulfatul, care se găsește în multe țesuturi ale organismului, inclusiv în cartilagii și oase.
English: The treatment benefit to the child compared to the associated risks must be fully evaluated prior to treatment.
Romanian: Înaintea tratamentului trebuie să se evalueze îndeaproape beneficiul tratamentului pentru copilul respectiv, în comparație cu riscurile asociate.
English: Administration of Vimizim should be carried out by an appropriately trained healthcare professional with the ability to manage medical emergencies.
Romanian: Administrarea de Vimizim trebuie să fie efectuată de către personal medical instruit corespunzător care are capacitatea de a face față urgențelor medicale.
English: Anaphylaxis and severe allergic reactions have been reported in clinical studies.
Romanian: S-au raportat anafilaxie și reacții alergice grave în cadrul studiilor clinice.
English: In an open-label study, 15 paediatric patients with MPS IVA under the age of 5 years (9 months to <5 years) received 2 mg/kg of Vimizim once a week for 52 weeks.
Romanian: Într-un studiu deschis, 15 pacienți copii cu MPS IVA cu vârsta mai mică de 5 ani (9 luni până la < 5 ani) au primit Vimizim 2 mg/kg o dată pe săptămână, timp de 52 de săptămâni.
English: • Patient weight (kg) multiplied by 2 (mg/kg) = Patient dose (mg)
Romanian: • Greutatea pacientului (kg) înmulțită cu 2 (mg/kg) = Doza pacientului (mg)
English: The posology in the paediatric population is the same as in adults.
Romanian: Dozele la copii și adolescenți sunt la fel ca la adulți.
English: In clinical studies, doses of elosulfase alfa were explored up to 4 mg/kg per week and no specific signs or symptoms were identified following the higher doses.
Romanian: S-au cercetat doze de alfa elosulfază de până la 4 mg/kg per săptămână în cadrul studiilor clinice și nu s-au identificat semne sau simptome după dozele mai mari.
English: Mucopolysaccharidoses comprises a group of lysosomal storage disorders caused by the deficiency of specific lysosomal enzymes required for the catabolism of glycosaminoglycans (GAG).
Romanian: Mucopolizaharidoza cuprinde un grup de tulburări ale stocării lizozomale produse de deficiența unor enzime lizozomale specifice necesare pentru catabolismul glicozaminoglicanilor (GAG).
English: Life-threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1 (see section 4.4).
Romanian: Hipersensibilitate care pune viața în pericol (reacție anafilactică) la substanța activă sau la oricare dintre excipienții enumerați la pct. 6.1 (vezi pct. 4.4).
English: No correlations were found between higher antibody titres or neutralizing antibody positivity and reductions in efficacy measurements or occurrence of anaphylaxis or other hypersensitivity reactions.
Romanian: Nu s-au evidențiat corelații între titruri mai mari de anticorpi sau pozitivitate de anticorpi de neutralizare și reduceri ale măsurătorilor de eficacitate sau apariția anafilaxiei sau a altor reacții de hipersensibilitate.
English: Serious IRs were observed in clinical studies and included anaphylaxis, hypersensitivity and vomiting.
Romanian: IR grave au fost observate în cadrul studiilor clinice și au inclus anafilaxie, hipersensibilitate și vărsături.
English: All patients developed antibodies to elosulfase alfa in clinical studies.
Romanian: Toți pacienții au dezvoltat anticorpi la alfa elosulfază în cadrul studiilor clinice.
English: This medicinal product contains 8 mg sodium per vial, equivalent to 0.4% of the WHO recommended maximum daily intake of 2 g sodium for an adult, and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6).
Romanian: Acest medicament conține 8 mg sodiu per flacon, echivalentul a 0,4% din aportul zilnic maxim recomandat de OMS, de 2 g de sodiu pentru un adult, și se administrează în soluție pentru perfuzie de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) (vezi pct. 6.6).
English: MPS IVA is characterised by the absence or marked reduction in N-acetylgalactosamine-6-sulfatase activity.
Romanian: MPS IVA este caracterizată de absența sau reducerea semnificativă a activității enzimei N-acetilgalactozamină-6sulfatază.
English: They accumulate in the tissues interfering with their normal function and causing the symptoms of MPS IVA, such as difficulty walking, trouble breathing, short height, and hearing loss.
Romanian: Acestea se acumulează în țesuturi, afectându-le funcția normală și determinând apariția simptomelor de MPS IVA, precum dificultăți de mers, probleme de respirație, statură mică și pierdere a auzului.
English: Each 5 ml vial contains 8 mg sodium and 100 mg sorbitol (E420).
Romanian: Fiecare flacon de 5 ml conține sodiu 8 mg și sorbitol (E420) 100 mg.
English: The calculated total number of vials is rounded up to the next whole vial.
Romanian: Numărul total calculat de flacoane este stabilit până la următorul flacon întreg.
English: Reproduction studies have been performed in rats at doses up to 10 times the human dose and have revealed no evidence of impaired fertility or reproductive performance.
Romanian: Au fost efectuate studii privind funcția de reproducere la șobolani la doze de până la 10 ori mai mari decât doza la om, iar acestea nu au prezentat dovezi privind tulburări ale fertilității sau ale performanței de reproducere.
English: Therefore, appropriate medical support must be readily available when elosulfase alfa is administered.
Romanian: Prin urmare, trebuie să fie disponibil personal medical instruit corespunzător și echipament adecvat atunci când se administrează alfa elosulfază.
English: The sulfatase activity deficiency results in the accumulation of the GAG substrates, KS and chondroitin 6 sulphate (C6S), in the lysosomal compartment of cells throughout the body.
Romanian: Deficiența activității enzimei sulfatază duce la acumularea substraturilor de GAG, KS și condroitină 6 sulfat (C6S) în compartimentul lizozomal al celulelor din tot organismul.
English: Other medicines and Vimizim Please tell your doctor if you are taking, have recently taken or might take any other medicines.
Romanian: Spuneți medicului dumneavoastră dacă luați, ați luat recent sau s-ar putea să luați orice alte medicamente.
English: An infusion reaction is any side effect, including an allergic reaction, occurring during the infusion or within a day following infusion (see section 4).
Romanian: O reacție legată de perfuzie reprezintă orice reacție adversă, inclusiv o reacție alergică, care apare în timpul perfuziei sau în interval de la o zi de la administrarea perfuziei (vezi pct. 4).
English: The accumulation leads to widespread cellular, tissue, and organ dysfunction.
Romanian: Acumularea duce la disfuncția generală celulară, a țesuturilor și a organelor.
English: IgE antibodies against elosulfase alfa were detected in ≤ 10% of treated patients and have not consistently been related to anaphylaxis or other hypersensitivity reactions and/or treatment withdrawal.
Romanian: S-au observat anticorpi IgE anti alfa elosulfază la ≤ 10% din pacienții tratați și care nu au avut complet legătură cu anafilaxia sau alte reacții de hipersensibilitate și/sau retragerea tratamentului.
English: Management of IRs should be based on the severity of the reaction and include slowing or temporary interruption of the infusion and/or administration of additional antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids.
Romanian: Gestionarea IR trebuie efectuată în funcție de gradul de severitate al reacției și să includă încetinirea sau întreruperea temporară a perfuziei și/sau administrarea suplimentară de antihistaminice, antipiretice și/sau corticosteroizi.
English: Do not use Vimizim if the solution is discoloured or it contains visible particles.
Romanian: A nu se utiliza Vimizim dacă soluția prezintă modificări de culoare sau conține particule vizibile.