FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Slovenian: V nekaterih primerih bolnik ne more dobiti zdravila Strimvelis zaradi težav pri izdelavi.
Icelandic: Í nokkrum tilvikum getur sjúklingurinn verið ófær um að fá Strimvelis vegna framleiðsluvandamála.
Slovenian: Po zdravljenju
Icelandic: Eftir meðferð
Slovenian: Bolnik št. 10 ni imel izhodiščne vrednosti za limfocite T.
Icelandic: Hjá sjúklingi 10 var ekkert upphafsgildi fyrir T-eitilfrumur.
Slovenian: Bolniki, zdravljeni v ključni študiji
Icelandic: Sjúklingar sem fengu meðferð í lykilrannsókninni
Slovenian: Zdravilo Strimvelis se sme uporabiti le po posvetu z bolnikom in/ali njegovo družino.
Icelandic: Strimvelis á aðeins að gefa að höfðu samráði við sjúkling og/eða fjölskyldu.
Slovenian: • šibkost in bolečine v stopalih in dlaneh (Guillain-Barréjev sindrom)
Icelandic: • máttleysi og verkir í höndum og fótum (Guillain-Barré heilkenni)
Slovenian: Če AUC busulfana preseže 4000 nanogramov/ml*h
Icelandic: Ef AUC fyrir busulfan er meira en 4.000 nanóg/ml*klst. (974 µmól/l.mín.)
Slovenian: Zdravilo Strimvelis je treba previdno uporabljati pri bolnikih, starejših od 6 let in 1 meseca, ali mlajših od 6 mesecev, ker iz kliničnih preskušanj ni podatkov o bolnikih zunaj tega starostnega obdobja.
Icelandic: Strimvelis á að nota með varúð hjá sjúklingum eldri en 6 ára og 1 mánaða og yngri en 6 mánaða þar sem upplýsingar úr klínískum rannsóknum fyrir þennan aldur liggja ekki fyrir.
Slovenian: To zdravilo vsebuje 0,15 mmol natrija na mililiter (glejte poglavje 4.4).
Icelandic: Lyfið inniheldur 0,15 mmól natríum í ml (sjá kafla 4.4).
Slovenian: Izobraževalna gradiva morajo obravnavati naslednje varnostne pomisleke/ključne elemente: avtoimunost,
Icelandic: Fræðsluefnið skal innihalda upplýsingar um eftirfarandi atriði varðandi öryggi/lykilatriði:
Slovenian: To zdravilo vam bo dal usposobljen zdravnik, je tudi odgovoren za to, da bo zdravilo pravilno zavrženo.
Icelandic: Þar sem lyfið er gefið af lækni ber hann ábyrgð á að rétt sé staðið að förgun.
Slovenian: V takšnem primeru boste (oz. bo vaš otrok) dobili nadomestne matične celice iz rezervnega vzorca, ki je bil odvzet in shranjen pred začetkom zdravljenja (glejte tudi 3. poglavje, Kako se daje zdravilo Strimvelis).
Icelandic: Í þeim tilvikum gefur læknirinn þér (eða barninu) uppbótarstofnfrumur með því að nota varafrumur sem var safnað og geymdar þar til byrjað var á meðferðinni (sjá einnig kafla 3, Hvernig Strimvelis er gefið).
Slovenian: Preobčutljivost na zdravilo ali katero koli pomožno snov, navedeno v poglavju 6.1.
Icelandic: Ofnæmi fyrir virka efninu eða einhverju hjálparefnanna sem talin eru upp í kafla 6.1.
Slovenian: Zdravnik mora bolnika nadzorovati in/ali zdraviti, kot je potrebno.
Icelandic: Læknirinn á að fylgjast með sjúklingnum og/eða meðhöndla hann eins og við á.
Slovenian: Ta vzorec je treba bolnikom odvzeti vsaj 3 tedne pred zdravljenjem z zdravilom Strimvelis.
Icelandic: Honum á að ná frá sjúklingnum a.m.k. 3 vikum fyrir meðferð með Strimvelis.
Slovenian: Pred zdravljenjem z zdravilom Strimvelis in med zdravljenjem Kdaj
Icelandic: Fyrir meðferð með Strimvelis og meðan á henni stendur
Slovenian: Zdravilo Strimvelis je treba uporabiti samo enkrat.
Icelandic: Strimvelis á aðeins að gefa einu sinni.
Slovenian: 3. leto/3 leta po zdravljenjub
Icelandic: Ár 3/ 3 ár eftir meðferðb
Slovenian: Varnost zdravila Strimvelis so ocenili pri 18 preiskovancih; mediano je spremljanje trajalo 7 let.
Icelandic: Öryggi Strimvelis var metið hjá 18 manns þar sem miðgildistími eftirfylgni var 7 ár.
Slovenian: Dolgoročni vplivi zdravljenja z zdravilom Strimvelis na ADA-SCID in trajnost odziva niso znani (glejte poglavje 5.1).
Icelandic: Langtímaáhrif og lengd svörunar Strimvelis á ADA-SCID er ekki þekkt (sjá kafla 5.1).
Slovenian: Starejši bolniki imajo praviloma manjšo zmožnost odvzema velikega števila celic CD34+; to lahko pomeni, da starejših bolnikov ni mogoče zdraviti.
Icelandic: Yfirleitt eru eldri sjúklingar ekki eins færir um að gefa mikinn fjölda CD34+ frumna sem getur þýtt að ekki er hægt að meðhöndla eldri sjúklinga.
Slovenian: IMETNIK DOVOLJENJA ZA PROMET Z ZDRAVILOM Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200,
Icelandic: NAFN OG HEIMILISFANG MARKAÐSLEYFISHAFA Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200,
Slovenian: Hude okužbe n
Icelandic: Alvarlegar sýkingar n
Slovenian: • rezervni vzorec vsaj 3 tedne prej.
Icelandic: • varasýni, minnst 3 vikum áður.
Slovenian: • če je prišlo do zamude med dostavo zdravila v bolnišnico, kjer poteka zdravljenje.
Icelandic: ef töf hefur orðið á að lyfið hafi náð á sjúkrahúsið þar sem meðferðin er gerð.
Slovenian: To zdravilo vsebuje približno 3,5 mg natrija na mililiter.
Icelandic: Þetta lyf inniheldur um það bil 3,5 mg natríum í ml.
Slovenian: Približno 4 do 5 dni pred zdravljenjem
Icelandic: Um 4 til 5 dögum fyrir meðferð
Slovenian: Limfociti T (x106/l) n mediana (razpon) % bolnikov z venskim RBC dAXP < 100 nmol/ml po zdravljenju z zdravilom Strimvelis n
Icelandic: T-eitilfrumur (x106/l) n miðgildi (á bilinu) % sjúklinga með bláæðar RBC dAXP <100 nmól/ml eftir Strimvelisd n
Slovenian: Da bo kostni mozeg pripravljen na zdravilo Strimvelis
Icelandic: til þess að undirbúa beinmerginn fyrir Strimvelis
Slovenian: 67 % (12 od 18) bolnikov, zdravljenih z zdravilom Strimvelis, je imelo ali avtoimunska protitelesa ali druge manifestacije (npr. avtoimunsko trombocitopenijo, avtoimunsko aplastično anemijo, avtoimunski hepatitis ali Guillain-Barréjev sindrom) (glejte poglavje 4.8).
Icelandic: Af þeim sjúklingum sem fengu Stimvelis voru 67% (12 af 18) annaðhvort með sjálfsnæmismótefni eða önnur einkenni (t.d. sjálfsnæmisblóðflagnafæð, sjálfsnæmisvanmyndunarblóðleysi, sjálfsnæmislifrarbólga og Guillain-Barré heilkenni) (sjá kafla 4.8).
Slovenian: Zdravnik bo pred načrtovanim zdravljenjem vzel dva vzorca matičnih celic kostnega mozga:
Icelandic: Tveimur sýnum er safnað Læknirinn safnar tveimur sýnum af stofnfrumum úr beinmerg fyrir áætlaða meðferð:
Slovenian: → se posvetujte z zdravnikom ali medicinsko sestro.
Icelandic: →Skal leita til læknisins eða hjúkrunarfræðings.
Slovenian: • rdeče ali vijoličaste pike na koži, krvavitev pod kožo (imunska trombocitopenična purpura)
Icelandic: rauðir eða fjólubláir blettir á húð, blæðing undir húð (ónæmis blóðflagnafæðarpurpuri)
Slovenian: Narava zdravila Strimvelis je takšna, da običajne študije farmakokinetike, absorpcije, porazdelitve, presnove in izločanja ne pridejo v poštev.
Icelandic: Strimvelis er þess eðlis að hefðbundnar rannsóknir á lyfjahvörfum, frásogi, dreifingu, umbroti og brotthvarfi eiga ekki við.
Slovenian: Koncentracijo busulfana v plazmi je treba izmeriti vsak dan po prvem odmerku z zaporednim vzorčenjem krvi in uporabo ustrezne metode.
Icelandic: Plasmaþéttni busulfans á að mæla eftir fyrsta skammt dag hvern með lotubundnum blóðprófum með viðeigandi aðferð.
Slovenian: Vsi ugotovljeni neželeni učinki, navedeni v preglednici (razen tistih, ki so morda povezani z busulfanom), zaradi svoje narave in časa pojava veljajo za povezane z imunsko obnovo.
Icelandic: Allar aukaverkanirnar í töflunni (fyrir utan þær sem hugsanlega tengjast busulfani) eru taldar tengjast enduruppbyggingu ónæmis vegna þess hvers eðlis þær eru og tímasetningar.
Slovenian: Pred uvedbo zdravljenja mora biti izpolnjen obrazec o soglasju za zdravilo.
Icelandic: Áður en meðferð er hafin verður útfyllt eyðublað um samþykki lyfsins að liggja fyrir.
Slovenian: Trimesečno obdobje hospitalizacije tik po genskem zdravljenju ni bilo vključeno v izračune.
Icelandic: Þriggja mánaða sjúkrahúsinnlögn strax eftir genameðferðina var ekki talin með.
Slovenian: Če zdravljenja z zdravilom Strimvelis ni mogoče dokončati V nekaterih primerih načrtovanega zdravljenja z zdravilom Strimvelis ni mogoče nadaljevati.
Icelandic: Þegar ekki er hægt að ljúka meðferð með Strimvelis Í sumum tilvikum er ekki víst að hægt sé að halda áfram áformaðri meðferð með Strimvelis.
Slovenian: Štirje bolniki so predhodno opravili neuspešno presaditev matičnih celic haploidentičnega dajalca, 15 od 18 bolnikov pa je predhodno prejemalo encimsko nadomestno zdravljenje s polietilenglikol-modificirano govejo adenozin deaminazo (PEG-ADA).
Icelandic: Fjórir sjúklingar höfðu áður gengist undir stofnfrumuígræðslu frá gjafa með sömu setröð (haploidentical) sem bar ekki árangur og 15 af 18 sjúklingum höfðu áður fengið uppbótarensímmeðferð með PEG-ADA (polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase).
Slovenian: Če zdravilo vsebuje manj kot 2 milijona celic CD34+/kg, se mora lečeči zdravnik odločiti, ali bo nadaljeval z dajanjem, upoštevaje individualno oceno koristi in tveganja.
Icelandic: Ef lyfið inniheldur minna en 2 milljón CD34+ frumur/kg á læknirinn sem sér um meðferðina að ákveða hvort halda eigi áfram lyfjagjöf byggt á einstaklingsbundnu mati á ávinningi og áhættu.
Slovenian: Zdravilo Strimvelis je indicirano za zdravljenje bolnikov s hudo kombinirano imunsko pomanjkljivostjo zaradi pomanjkanja adenozin deaminaze (ADA-SCID), za katere ni na voljo primernega, po humanem levkocitnem antigenu sorodnega (HLA-usklajenega) dajalca matičnih celic (glejte poglavji 4.2 in 4.4).
Icelandic: Strimvelis er ætlað til meðferðar á sjúklingum með alvarlegan samsettan ónæmisbrest vegna adenosindeaminasaskorts (ADA-SCID) þegar HLA (human leukocyte antigen) stofnfrumugjafi við hæfi er ekki tiltækur (sjá kafla 4.2 og 4.4).
Slovenian: Vstavitev novega gena v DNA lahko povzročil levkemijo.
Icelandic: Innsetning nýs gens í DNA getur valdið hvítblæði.
Slovenian: Mediani vrednosti 3 leta po genskem zdravljenju sta bili pod normalnim območjem.
Icelandic: Miðgildi þremur árum eftir genameðferð var undir eðlilegu gildi.
Slovenian: Skupno število bolnikov z ADA-SCID, zdravljenih z zdravilom Strimvelis, je bilo 18: 12 v enem odprtem ključnem preskušanju (AD1115611), 3 v dveh zgodnjih odprtih pilotskih študijah (AD1117054/AD1117056) in 3 v programu sočutne uporabe (AD1117064).
Icelandic: 18 sjúklingar með ADA-SCID meðferð með Strimvelis sem hluta af opinni lykilrannsókn (AD1115611; N=12), í tveimur opnum forkönnunum sem gerðar voru snemma (AD1117054/AD1117056; N=3) og í áætlun um notkun í sérstökum tilvikum (compassionate use program) (AD1117064; N=3).
Slovenian: Uporabi se lahko le v specializirani bolnišnici in dati ga sme le zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolnikov z ADA-SCID in uporabo tovrstnih zdravil.
Icelandic: Eingöngu er hægt að gefa það á sérhæfðu sjúkrahúsi og af lækni með reynslu í meðferð sjúklinga með ADA-SCID og með reynslu af notkun þessarar tegundar lyfs.
Slovenian: Pri bolniku mora biti mogoč odvzem ustreznih celic CD34+ za pridobitev najmanj 4 milijonov prečiščenih celic CD34+/kg, potrebnih za izdelavo zdravila Strimvelis.
Icelandic: Sjúklingurinn verður að vera fær um að gefa fullnægjandi magn CD34+ frumna til að hægt sé að ná minnst 4 milljónum hreinsaðra CD34+ frumur/kg sem er nauðsynlegt fyrir framleiðslu Strimvelis.
Slovenian: Ta vzorec bo shranjen kot vir nadomestnih matičnih celic, če zdravila Strimvelis ni mogoče dati, ali če ne deluje (glejte "Če zdravljenja z zdravilom Strimvelis ni mogoče dokončati" v 2. poglavju).
Icelandic: Það verður geymt og gefið sjúklingnum sem uppbótarstofnfrumur ef ekki er hægt að gefa Strimvelis eða ef það verkar ekki sem skildi (sjá Þegar ekki er hægt að ljúka meðferð með Strimvelis í kafla 2)
Slovenian: Vmesna poročila o registrski študiji bodo predložena na 2 leti.
Icelandic: Bráðabrigðaskýrslur úr skránni á að leggja fram á tveggja ára fresti.
Slovenian: Deluje z vstavitvijo novega gena v matične celice kostnega mozga, tako da lahko izdelujejo ADA.
Icelandic: Það verkar þannig að nýtt gen er látið í stofnfrumur í beinmerg svo þær geti framleitt ADA.
Slovenian: Pri večini miši so do konca študije ugotovili obnovo hematopoetskega sistema.
Icelandic: Hjá flestum músanna varð enduruppbygging á blóðmyndandi kerfinu í lok rannsóknarinnar.
Slovenian: V kliničnih preskušanjih genskega zdravljenja drugih bolezni (ne ADA-SCID) so se nekaterim bolnikom pojavili levkemija ali druge vrste rakov krvnega sistema.
Icelandic: Í klínískum rannsóknum með genameðferð vegna annarra sjúkdóma (ekki ADA-SCID) hafa nokkrir sjúklingar fengið hvítblæði eða annað blóðkrabbamein.
Slovenian: Delovne površine in material, ki so lahko bili v stiku z zdravilom Strimvelis, je treba dekontaminirati z ustreznim dezinfekcijskim sredstvom.
Icelandic: Vinnusvæði og efni sem getur komist í snertingu við Strimvelis verður að afmenga með viðeigandi sótthreinsiefni.
Slovenian: Upoštevati je treba lokalne smernice o biološki varnosti, ki veljajo za takšna zdravila (glejte poglavje 6.6).
Icelandic: Fylgja á staðbundnum leiðbeiningum um líföryggi sem eiga við um þannig lyf (sjá kafla 6.6).
Slovenian: 6.4 Posebna navodila za shranjevanje Shranjujte pri temperaturi od 15 do 30 °C.
Icelandic: SÉRSTÖK GEYMSLUSKILYRÐI Geymið við 15-30°C
Slovenian: b Na podlagi 3-letnega obdobja po zdravljenju za preživetje in hude okužbe ter podatke, zbrane na obisku po 3 letih za limfocite T in dAXP.
Icelandic: Byggt á þriggja ára tímabili eftir meðferð fyrir lifun og alvarlegar sýkingar og niðurstöðum safnað við 3 ára eftirlit fyrir T-eitilfrumur og dAXP.
Slovenian: Gre za motnjo, pri kateri imunski sistem ne deluje pravilno za obrambo telesa pred okužbami.
Icelandic: Við þennan sjúkdóm starfar ónæmiskerfið ekki nægilega vel til að verja líkamann gegn sýkingum.
Slovenian: ID bolnika:
Icelandic: Auðkenni sjúklings:
Slovenian: En bolnik zdravljen v pilotski študiji ni imel podatkov o ponovni uvedbi PEG-ADA in tako ni bil vključen v analizo preživetja brez ukrepanja v skupni populaciji.
Icelandic: Hjá einum sjúklingi sem fékk meðferð í forkönnun voru ekki upplýsingar um endurtekna meðferð með PEG-ADA og var því útilokaður frá „lifun án inngrips" í samþættu greiningunni.
Slovenian: Zdravilo Strimvelis ni namenjeno za uporabo pri bolnikih, starejših od 65 let, in v tej starostni skupini ni raziskano.
Icelandic: Aldraðir Strimvelis er ekki ætlað sjúklingum >65 ára og hefur ekki verið rannsakað hjá þeim aldurshóp.
Slovenian: Čas dajanja je približno 20 minut (glejte poglavje 6.6).
Icelandic: Lyfjagjöfin tekur u.þ.b. 20 mínútur (sjá kafla 6.6).
Slovenian: Delež hudih okužb na bolnik-leto opazovanja (95-odstotni interval zaupanja)
Icelandic: Tíðni alvarlegra sýkinga á hvert einstaklingsár athugunar (95% öryggisbil)
Slovenian: Po obvestilu o tem bo lečeči zdravnik morda moral ustrezno prilagoditi bolnikov program zdravljenja (tj. končati predpripravo z busulfanom in/ali uporabiti zdravljenje z rezervnimi matičnimi celicami, če je to primerno).
Icelandic: Þegar það er orðið ljóst getur læknirinn sem sér um meðferðina þurft að breyta meðferðaráætlun sjúklings í samræmi við það (þ.e. hætta meðferð með busulfani og/eða gefa varastofnfrumur ef við á).
Slovenian: Pri osebah z ADA-SCID ne nastaja dovolj encima, imenovanega adenozin deaminaza (ADA), ker je okvarjen gen za nastajanje tega encima.
Icelandic: Þeir sem eru með ADA-SCID geta ekki framleitt nægilegt magn af ensími sem kallað er adenosín deamínasi (ADA) þar sem genið sem framleiðir það er gallað.
Slovenian: Če je mogoče, da bi zanosili, morate med zdravljenjem in vsaj še 6 mesecev po zdravljenju porabljati pregradno kontracepcijsko zaščito
Icelandic: Ef þú getur orðið þunguð þarftu að nota getnaðarvörn eins og t.d. smokka meðan á meðferð stendur og í minnst 6 mánuði eftir að henni lýkur.
Slovenian: ker je zdravilo Strimvelis zdravilo za gensko zdravljenje.
Icelandic: Það er vegna þess að Strimvelis er lyf til genameðferðar.
Slovenian: Zdravilo Strimvelis se uporablja za zdravljenje ADA-SCID, če noben družinski član ni primeren za darovanje matičnih celic kostnega mozga za presaditev.
Icelandic: Strimvelis er notað við ADA-SCID þegar enginn í fjölskyldunni er heppilegur til að gefa stofnfrumur úr beinmerg til ígræðslu.
Slovenian: Ta vzorec bo uporabljen za izdelavo zdravila Strimvelis z vstavitvijo novega gena v celice.
Icelandic: Það er notað til þess að búa til Strimvelis með því að setja nýtt gen inn í frumurnar.
Slovenian: Znotraj ali ob CCND2 in LMO2 so bila ugotovljena retrovirusna insercijska mesta (RIS - retroviral insertion sites) in po zdravljenju z zdravilom Strimvelis obstaja možno tveganje za levkemično transformacijo.
Icelandic: Innsetningastaðir retróveiru hafa greinst hjá eða innan í CCND2 og LMO2 og hugsanleg hætta er á umbreytingu í hvítblæði eftir meðferð með Strimvelis.
Slovenian: Ni pričakovati, da bi zdravilo Strimvelis medsebojno delovalo z družino jetrnega citokroma P-450 ali s prenašalci zdravil.
Icelandic: Ekki er gert ráð fyrir að Strimvelis milliverki við lifrarensímin cýtókróm P-450 eða lyfjaflutningsprótein.
Slovenian: Priporočljivo je stalno spremljanje.
Icelandic: Áframhaldandi eftirfylgni er ráðlögð.
Slovenian: Število limfocitov T (CD3+) in NK (CD56+) se je po zdravljenju z zdravilom Strimvelis izboljšalo.
Icelandic: T-eitilfrumna- (CD3+) og NK (CD56+) frumutalning jókst í kjölfar meðferðar með Strimvelis.
Slovenian: Zdravilo Strimvelis je namenjeno izključno za avtologno uporabo in ga nikdar ne sme dobiti noben drug bolnik razen prvotnega dajalca celic CD34+.
Icelandic: Strimvelis er eingöngu ætlað til samgena notkunar og á aldrei að gefa öðrum en upprunalegum CD34+ frumugjafa.
Slovenian: Zdravstveni delavci, ki imajo opravka z zdravilom Strimvelis, morajo zato upoštevati ustrezne previdnostne ukrepe za preprečitev prenosa infekcijskih bolezni.
Icelandic: Heilbrigðisstarfsmenn sem handleika Strimvelis eiga því að gera viðeigandi varúðarráðstafanir til að koma í veg fyrir hugsanlegt sjúkdómasmit.
Slovenian: Zdravil ne smete odvreči v odpadne vode.
Icelandic: Ekki má skola lyfjum niður í frárennslislagnir.
Slovenian: (974 µmol/l*min), je treba odmerek ustrezno zmanjšati glede na AUC.
Icelandic: á að minnka skammtinn eins og við á samkvæmt AUC.
Slovenian: Glede na majhno populacijo bolnikov in velikost kohort neželeni učinki v tej preglednici ne dajejo popolnega vpogleda v naravo in pogostnost teh dogodkov.
Icelandic: Vegna fárra sjúklinga og smæðar hópa gefa aukaverkanirnar í töflunni ekki rétta mynd af eðli og tíðni þessara aukaverkana.
Slovenian: Podatkov o vplivu zdravila Strimvelis na plodnost pri človeku ni.
Icelandic: Upplýsingar um áhrif Strimvelis á frjósemi hjá mönnum liggja ekki fyrir.
Slovenian: x 106 POSTOPEK IN POT(I) UPORABE ZDRAVILA Pred uporabo preberite priloženo navodilo!
Icelandic: x 106 AÐFERÐ VIÐ LYFJAGJÖF OG ÍKOMULEIÐ(IR)
Slovenian: Imetnik dovoljenja za promet mora v določenem časovnem okviru izvesti naslednje ukrepe:
Icelandic: Markaðsleyfishafi skal ljúka eftirfarandi innan tilgreindra tímamarka:
Slovenian: e Izhodiščno je imelo 9 od 11 (82 %) bolnikov dAXP < 100 nmol/ml.
Icelandic: e Við upphaf var dAXP <100 nmól/ml hjá 9 sjúklingum af 11 (82%).
Slovenian: Mediani delež genetsko spremenjenih celic v periferni krvi je bil pri celicah CD19+ po 1 letu 28 % (razpon: od 6 do 92 %) in po 3 letih 30 % (razpon: od 8 do 101 %), pri celicah CD3+ pa po 1 letu 73 % (razpon: od 20 do 100 %) in po 3 letih 67 % (razpon: od 39 do 82 %).
Icelandic: Miðgildi hlutfalls erfðabreyttra frumna í útæðablóði annars vegar einu ári eftir meðferð og hins vegar þremur árum eftir meðferð er 28% (á bilinu 6%-92%) og 30% (á bilinu 8%-101%) fyrir CD19+frumur og 73% (á bilinu 20%-100%) og 67% (á bilinu 39%-82%) fyrir CD3+ frumur.
Slovenian: Vsi bolniki so pred genskim zdravljenjem opravili predpripravo z busulfanom; večina jih je prejela skupen odmerek 4 mg/kg intravensko 2 zaporedna dneva pred infundiranjem CD34+).
Icelandic: Allir sjúklingarnir fengu undirbúningsmeðferð með busulfani fyrir genameðferð, þar sem flestir fengu heildarskammt sem var 4 mg/kg í bláæð 2 daga í röð fyrir CD34+ innrennsli.
Slovenian: Učinkovitost zdravila Strimvelis so ocenili v 3-letni odprti, prospektivni študiji pri otrocih, ki med sorojenci niso imeli HLA-usklajenega dajalca matičnih celic ter se na zdravljenje s PEG-ADA niso ustrezno odzvali, ga niso prenesli ali jim to zdravljenje ni bilo dostopno.
Icelandic: Verkun Strimvelis var metin í þriggja ára opinni, framvirkri rannsókn hjá börnum sem áttu ekki systkin með HLA við hæfi sem gat verið stofnfrumugjafi og annaðhvort svöruðu ekki PEG-ADA nægilega eða voru með óþol eða höfðu ekki aðgang að því.
Slovenian: Koncentracija je 1-10 milijonov celic CD34+/ml.
Icelandic: Þéttnin er 1-10 milljón CD34+ frumur/ml.
Slovenian: Pred infundiranjem je treba potrditi, da se bolnikova identiteta ujema s ključnimi edinstvenimi bolnikovimi informacijami na infuzijski vrečki/infuzijskih vrečkah zdravila Strimvelis in/ali zunanjem vsebniku (glejte poglavje 4.4 in 6.6).
Icelandic: Fyrir innrennsli verður að staðfesta að auðkenni sjúklings samsvari ótvíræðum upplýsingum um sjúkling á Strimvelis innrennslispokanum og/eða ílátinu (sjá kafla 4.4 og 6.6).
Slovenian: Rezultati po 3 letih pri bolnikih, zdravljenih v ključni študiji, so prikazani v preglednici 1.
Icelandic: Niðurstöður eftir 3 ár hjá sjúklingum í lykilrannsókninni er sýndar í töflu
Slovenian: • zmanjšano število rdečih ali belih krvnih celic (anemija, nevtropenija)*
Icelandic: • fækkun rauðra eða hvítra blóðkorna (blóðleysi, daufkyrningafæð)*
Slovenian: Preživetje je bilo 100-odstotno tako pri vseh 12 bolnikih, ki so se zdravili v ključni študiji, kot pri vseh 18 bolnikih v skupni analizi; mediano obdobje spremljanja je trajalo približno 7 let.
Icelandic: 100% lifun kom í ljós hjá öllum 12 sjúklingunum sem fengu meðferð í lykilrannsókninni og einnig hjá 18 sjúklingum í samþættu greiningunni þar sem miðgildistími eftirfylgni var u.þ.b. 7 ár.
Slovenian: Študije so ovrednotile uporabo zdravila Strimvelis v razponu od 0,9 milijona do 18,2 milijona celic CD34+/kg.
Icelandic: Í rannsóknunum var notkun Strimvelis metin á bilinu of 0,9 milljón18,2 milljón CD34+ frumur/kg.
Slovenian: Pričakovano je, da se bolniki vključijo v register po zdravljenju in bodo dolgoročno spremljani.
Icelandic: Gert er ráð fyrir að sjúklingurinn verði bókaður í eftirmeðferðarskrá fyrir langtímaeftirfylgni.
Slovenian: Zdravilo Strimvelis je posebej izdelano iz bolnikovih lastnih celic.
Icelandic: Strimvelis er gert sérstaklega úr frumum sjúklingsins.
Slovenian: Bolniki, zdravljeni z zdravilom Strimvelis, ne smejo darovati krvi, organov, tkiv ali celic za presaditev kadarkoli v prihodnosti.
Icelandic: Sjúklingar sem hafa fengið meðferð með Strimvelis eiga ekki að gefa blóð, líffæri, vefi og frumur til ígræðslu um ókomna tíð.
Slovenian: • če ni bilo dovolj prave vrste celic za izdelavo zdravila,
Icelandic: ef nægjanlegt magn af réttri frumutegund var ekki tiltækt til þess að búa lyfið til
Slovenian: Dolgotrajno uporabo PEG-ADA (neprekinjeno več kot 3 mesece) so potrebovali trije bolniki; dvema od njih so nato presadili matične celice usklajenega sorojenca, en bolnik pa je ostal na kroničnem zdravljenju s
Icelandic: Þrír sjúklingar fengu langtíma PEG-ADA (lengur en 3 mánuði samfellt) þar af fengu tveir stofnfrumuígræðslu frá systkini í kjölfarið og einn hélt áfram á langtíma PEG-ADA meðferð.
Slovenian: Delovanje celic B: Vseh 12 bolnikov, ki so se zdravili v ključni študiji, je ob presejanju prejemalo zdravljenje z IVIG in 7 bolnikov (58 %) je v obdobju od 0 do 3 let spremljanja po genskem zdravljenju prenehalo uporabljati IVIG.
Icelandic: Allir 12 sjúklingarnir sem fengu meðferð í lykilrannsókninni fengu IVIG meðferð þegar skimun var gerð og 7 (58%) höfðu hætt notkun IVIG við 0-3 ára eftirfylgni eftir genameðferð.
Slovenian: Zdravilo Strimvelis je namenjeno le za avtologno uporabo (glejte poglavje 4.4).
Icelandic: Strimvelis er eingöngu ætlað til samgena notkunar (sjá kafla 4.4).
Slovenian: V kliničnih preskušanjih so opažali neuspeh zdravljenja pri bolnikih, zdravljenih z < 2 milijonoma celic CD34+/kg.
Icelandic: Í klínískum rannsóknum varð meðferðarbrestur hjá sjúklingi sem fékk meðferð með <2 milljón CD34+frumur/kg.
Slovenian: Tega zdravila ne smete uporabljati po datumu izteka roka uporabnosti (EXP), ki je naveden na nalepki vsebnika in nalepki infuzijske vrečke.
Icelandic: Ekki skal nota lyfið eftir fyrningardagsetningu (EXP) sem tilgreind er á miðanum á ílátinu og á innrennslispokanum.
Slovenian: 50-ml infuzijska vrečka iz etilenvinilacetata (EVA) z vmesnim nastavkom luer za iglo, zaprtim s pokrovčkom luer, pakirana v zunanji vsebnik za večkratno uporabo.
Icelandic: 50 ml ethylenvinylacetat (EVA) innrennslispoki með luer- spike tengi sem er lokað með hettu, í endurnýtanlegu íláti.