FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Qu'est-ce que Galafold et dans quel cas est-il utilisé ?
Swedish: Vad Galafold är och vad det används för
French: La fréquence des événements chez les patients traités par Galafold à 30 mois (32 %) était semblable à celle de la période de 18 mois.
Swedish: Frekvensen av händelser hos patienter behandlade med Galafold under 30 månader (32 procent) liknande den för den 18 månader långa perioden.
French: La mention INCONNU dans la colonne « Modification de la séquence d'une protéine » indique que les modifications de la séquence d'une protéine causées par les mutations ne peuvent pas être directement dues aux modifications de nucléotides, et qu'elles doivent être déterminées expérimentalement.
Swedish: OKÄNT i kolumnen "proteinsekvensförändring" innebär att förändringarna av proteinsekvensen som orsakats av mutationerna inte kan härledas direkt från nukleotidförändringarna och måste bestämmas experimentellt.
French: D'après des données in vivo, le migalastat est un substrat de l'UGT, qui constitue une voie d'élimination mineure.
Swedish: Baserat på in vivo-data är migalastat ett substrat för UGT, som är en mindre elimineringsväg.
French: Fatigue Douleur
Swedish: Trötthet Smärta
French: En fonction du type de mutation (modification) du gène qui produit l'α-Gal A, l'enzyme peut ne pas fonctionner correctement ou être totalement absente.
Swedish: Beroende på typen av mutation (förändring) i genen som producerar α-Gal A, fungerar inte enzymet som det ska eller saknas fullständigt.
French: Code QR à inclure + www.galafoldsmpc.co.uk
Swedish: Qr-kod ska ingå + www.galafoldsmpc.co.uk
French: Le jour suivant, percez le cercle blanc perforé portant la mention Jour 2.
Swedish: Tryck nästa dag ut den perforerade vita cirkeln som är märkt Dag 2.
French: Galafold n'a aucun effet ou qu'un effet négligeable sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
Swedish: Galafold har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.
French: Si vous arrêtez de prendre Galafold N'arrêtez pas de prendre ce médicament sans en parler préalablement à votre médecin.
Swedish: Om du slutar att ta Galafold Sluta inte att ta detta läkemedel utan att först ha talat med din läkare.
French: Les effets de Galafold sur la fertilité humaine n'ont pas été étudiés.
Swedish: Effekterna av Galafold på fertiliteten hos människor har inte undersökts.
French: Ce médicament est utilisé pour le traitement à long terme de la maladie de Fabry chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus et porteurs de certaines mutations génétiques (modifications).
Swedish: Detta läkemedel används vid långtidsbehandling av Fabrys sjukdom hos vuxna och ungdomar som är 16 år eller äldre som har vissa genetiska mutationer (förändringar).
French: Tous les patients ont reçu la posologie recommandée de 123 mg de Galafold tous les deux jours.
Swedish: Alla patienter fick den rekommenderade dosen på 123 mg Galafold varannan dag.
French: Ne pas couper, écraser ou mâcher la gélule.
Swedish: Du får inte dela, krossa eller tugga kapseln.
French: Les modifications des nucléotides listées représentent des modifications potentielles de la séquence d'ADN qui ont pour conséquence la mutation de l'acide aminé.
Swedish: De uppräknade förändringarna av nukleotider representerar potentiella förändringar i DNA-sekvens som leder till aminosyramutationen.
French: Une décision doit être prise soit d'interrompre l'allaitement, soit d'interrompre Galafold en prenant en compte le bénéfice de l'allaitement pour l'enfant au regard du bénéfice du traitement pour la mère.
Swedish: Ett beslut måste fattas om huruvida amningen eller behandlingen med Galafold ska avbrytas, varvid fördelen med amningen för barnet beaktas i förhållande till fördelen med behandlingen för modern.
French: En cas d'aggravation clinique significative, une évaluation clinique plus approfondie ou un arrêt du traitement par Galafold doit être envisagé.
Swedish: Om betydande klinisk försämring uppstår bör ytterligare klinisk utvärdering eller avbrott av behandlingen med Galafold övervägas.
French: Cette étude indique aussi que l'agalsidase n'a pas d'effet sur la pharmacocinétique du migalastat.
Swedish: Denna studie visade också att agalsidas inte har någon effekt på migalastats farmakokinetiska egenskaper.
French: L'efficacité clinique et la tolérance de Galafold ont été évaluées dans deux essais pivots de phase 3 et deux essais d'extension en ouvert.
Swedish: Den kliniska effekten och säkerheten av Galafold har utvärderats i två centrala fas 3-prövningar och två öppna förlängningsprövningar.
French: Très fréquents: pouvant toucher plus d'une personne sur 10
Swedish: Mycket vanliga: kan förekomma hos fler än 1 av 10 personer • Huvudvärk
French: Dans chaque groupe de fréquence, les effets indésirables sont classés par ordre de fréquence décroissant dans chaque classe de systèmes d'organes.
Swedish: Inom varje frekvensområde redovisas biverkningarna efter fallande allvarlighetsgrad inom varje klassificering av organsystem.
French: Il est peu probable que ce médicament ait un effet sur votre aptitude à conduire et à utiliser des machines.
Swedish: Det är osannolikt att detta läkemedel påverkar din förmåga att framföra fordon eller använda maskiner.
French: SN: {numéro} NN: {numéro}
Swedish: PC: {nummer} SN: {nummer} NN: {nummer}
French: L'exposition au Galafold diminue d'environ 40 % en cas de prise avec des aliments, Par conséquent, aucun aliment ne doit être consommé pendant au moins 2 heures avant et 2 heures après la prise de Galafold pour ménager une période de jeûne de 4 heures au minimum.
Swedish: Galafold-exponeringen minskar med cirka 40 procent vid intag i samband med måltid och därför ska en måltid inte intas på minst 2 timmar före och 2 timmar efter en Galafold-dos för att ge en fasteperiod på minst 4 timmar.
French: Après le 2ème jour, continuez le traitement en vous déplaçant vers la droite sur la plaquette.
Swedish: Efter Dag 2 ska du fortsätta åt höger på blisterfodralet.
French: Le traitement par Galafold dans les essais pharmacodynamiques de phase 2 a généralement entraîné une augmentation de l'activité de l'α-Gal A endogène dans les leucocytes, ainsi que dans la peau et les reins pour la majorité des patients.
Swedish: Behandling med Galafold i farmakodynamiska fas 2-prövningar ledde i allmänhet till ökad endogen α-Gal A-aktivitet i leukocyter, liksom i hud och njure hos de flesta patienterna.
French: Si une double mutation est présente sur différents chromosomes (seulement chez les femmes), le patient est considéré comme sensible si l'une des deux mutations est répertoriée dans le tableau 2.
Swedish: Om det finns en dubbel mutation på olika kromosomer (endast kvinnor) är patienten behandlingsbar om någon av de enskilda mutationerna finns i tabell 2.
French: • Diminution de la sensibilité du toucher (hypoesthésies)
Swedish: • Minskad känslighet för beröring (hypestesi)
French: Percez les cercles perforés les jours où vous ne devez pas prendre Galafold.
Swedish: Tryck ut de perforerade cirklarna de dagar du inte tar Galafold.
French: La seconde période était une phase extension optionnelle en ouvert sur 12 mois au cours de laquelle tous les sujets étaient traités par Galafold.
Swedish: Den andra perioden var en valfri 12 månaders öppen förlängning under vilken alla patienter fick Galafold.
French: Adressez-vous à votre médecin avant de prendre Galafold si vous êtes actuellement sous traitement enzymatique substitutif.
Swedish: Tala med läkare innan du tar Galafold om du just nu genomgår enzymersättningsbehandling.
French: Approximativement 20 % de la dose radiomarquée totale était excrétée dans les selles, la forme inchangée du migalastat étant le seul composé mesuré.
Swedish: Cirka 20 procent av den totala radiomärkta dosen eliminerades i avföringen, med oförändrat migalastat som enda mätbara komponent.
French: La différence en matière de clairance entre les patients atteints de la maladie de Fabry âgés de 65 ans et plus et ceux de moins de 65 ans était de 20 %, ce qui n'a pas été considéré comme pertinent sur un plan clinique.
Swedish: Skillnaden i clearance mellan Fabry-patienter ≥ 65 år och de < 65 år var 20 procent, vilket inte ansågs kliniskt signifikant.
French: INCONNU (delExon3_3'UTR?)
Swedish: OKÄND (delExon3_3'UTR?)
French: L'infertilité associée au traitement par migalastat a été déclarée à des expositions cliniquement pertinentes.
Swedish: Infertiliteten i samband med migalastat-behandling rapporterades vid kliniskt relevanta exponeringar.
French: Les taux plasmatiques de lyso-Gb3 étaient également restés faibles chez les patients sous TES sur une période pouvant atteindre 18 mois.
Swedish: Plasma lyso-Gb3-nivåer förblev också låga hos patienter som stod kvar på ERT i upp till 18 månader.
French: L'effet indésirable le plus fréquent était les céphalées, déclarés chez environ 10 % des patients ayant reçu Galafold.
Swedish: Den vanligaste biverkningen var huvudvärk, vilket upplevdes av cirka 10 procent av patienterna som fick Galafold.
French: Étant donné l'absence d'effet similaire chez les femelles, l'absence d'effet dans la batterie de tests de génotoxicité ou dans l'étude de cancérogénicité chez des souris Tg.rasH2 et l'absence de lésions pancréatiques pré-néoplasiques chez les rongeurs ou les singes, cette observation chez le rat mâle n'est pas considérée comme étant liée au traitement et sa pertinence pour l'être humain est inconnue.
Swedish: I frånvaro av liknande fynd i honor, inga fynd i genotoxicitetsbatteriet eller i karcinogenicitetsstudien med Tg.rasH2 möss, och inga preneoplastiska pankreasfynd i gnagare eller apor, anses denna observation i hanråttor inte vara relaterad till behandlingen och dess relevans för människor är okänd.
French: Classe pharmacothérapeutique: divers médicaments des voies digestives et du métabolisme ; code ATC: A16AX14
Swedish: Farmakoterapeutisk grupp: Övriga medel för matsmältning och ämnesomsättning ATC-kod: A16AX14
French: Les gélules ne doivent pas être coupées, écrasées ou mâchées.
Swedish: Kapslarna får inte delas, krossas eller tuggas.
French: Par conséquent, un risque d'exposition au migalastat pour les nouveau-nés/nourrissons allaités ne peut être exclu.
Swedish: En risk för att det ammande spädbarnet exponeras för migalastat kan därför inte uteslutas.
French: Les mutations du gène GLA sont également accessibles aux professionnels de santé à l'adresse suivante www.galafoldamenabilitytable.com.
Swedish: Listan över GLA-mutationerna är även tillgängliga för vårdgivare på www.galafoldamenabilitytable.com.
French: Au cours de la première période (de 18 mois) les patients traités par TES ont été randomisés pour passer du TES à Galafold ou poursuivre leur TES.
Swedish: Under den första perioden (18 månaders) randomiserades ERT-erfarna patienter till att byta från ERT till Galafold eller fortsätta med ERT.
French: Instructions d'ouverture
Swedish: Öppningsanvisningar
French: Les données sur l'utilisation de ce médicament chez la femme enceinte sont très limitées.
Swedish: Det finns mycket lite erfarenhet av användningen av detta läkemedel hos gravida kvinnor.
French: Le migalastat n'est pas un substrat de la glycoprotéine P (P-gP) in vitro et il est peu probable qu'il soit impliqué dans des interactions médicamenteuses avec la famille des cytochromes P450.
Swedish: Migalastat är inte ett substrat för P-glykoprotein (P-gP) in vitro och det anses osannolikt att migalastat skulle genomgå läkemedelsinteraktioner med cytokrom P450s.
French: • Augmentation des taux de créatine phosphokinase dans les analyses de sang
Swedish: • Ökade halter av kreatinfosfokinas i blodprov
French: Femmes en âge de procréer/ Contraception chez les hommes et les femmes Galafold n'est pas recommandé chez les femmes en âge de procréer n'utilisant pas de contraception.
Swedish: Fertila kvinnor/Preventivmedel för män och kvinnor Galafold rekommenderas inte till fertila kvinnor som inte använder preventivmedel.
French: Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le représentant local du titulaire de l'autorisation de mise sur le marché (si votre représentant Amicus n'est pas joignable par téléphone, veuillez nous contacter à l'adresse électronique ci-dessous):
Swedish: Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta läkemedel (om du inte kan nå Amicus-representanten via telefon, använd e-postadresserna som anges nedan):
French: D'après les données in vitro, le migalastat n'est pas un inducteur du CYP1A2, 2B6 ou 3A4.
Swedish: Baserat på in vitro-data är migalastat inte en inducerare av CYP1A2, 2B6 eller 3A4.
French: Prenez une gélule tous les deux jours à la même heure.
Swedish: Ta en kapsel en gång varannan dag vid samma tid på dagen.
French: La réduction de l'activité de l'-Gal A est donc associée à une accumulation progressive de substrats dans des organes et des tissus vulnérables, ce qui entraîne la morbidité et la mortalité associées à la maladie de Fabry.
Swedish: Minskad -Gal A-aktivitet förknippas därför med en progressiv ackumulation av substrat i känsliga organ och vävnader, vilket orsakar morbiditeten och mortaliteten kopplad till Fabrys sjukdom.
French: Votre médecin décidera si vous devez arrêter d'allaiter ou interrompre temporairement votre traitement.
Swedish: Din läkare kommer att besluta om du måste sluta amma eller tillfälligt sluta ta ditt läkemedel.
French: L'Agence européenne des médicaments a différé l'obligation de soumettre les résultats d'études réalisées avec Galafold dans un ou plusieurs sous-groupes de la population pédiatrique atteinte de la maladie de Fabry (voir rubrique 4.2 pour les informations concernant l'usage pédiatrique).
Swedish: Europeiska läkemedelsmyndigheten har senarelagt kravet att skicka in studieresultaten för Galafold för en eller flera grupper av den pediatriska populationen för behandling av Fabrys sjukdom (information om pediatrisk användning finns i avsnitt 4.2).
French: On ne sait pas si Galafold est sécrété dans le lait maternel.
Swedish: Det är inte känt om Galafold utsöndras i bröstmjölk.
French: Tél: +353 (0) 1 588 6850
Swedish: Tfn: +353 (0) 1 588 6850
French: INCONNU (Exon2_4dup?)
Swedish: OKÄND (Exon2_4dup?)
French: Une infertilité transitoire et entièrement réversible chez les rats mâles a été associée au traitement par migalastat à toutes les doses évaluées.
Swedish: Övergående och fullständigt reversibel infertilitet hos hanråttor förknippades med migalastat-behandling vid samtliga bedömda doser.
French: La maladie de Fabry est due à un déficit ou une défaillance d'une enzyme appelée alpha-galactosidase A (α-Gal A).
Swedish: Fabrys sjukdom orsakas av en brist på eller ett felaktigt enzym som kallas alfa-galaktosidas A (α-Gal A).
French: APPUYER sur la languette à gauche pour la maintenir 2.
Swedish: TRYCK och håll fliken till vänster 2.
French: L'administration de migalastat au cours d'un repas riche en graisses, 1 heure avant un repas riche en graisses ou léger, ou 1 heure après un repas léger, entraînait une réduction significative de 37 % à 42 % de l'exposition totale moyenne au migalastat (ASC0-∞) et des réductions de 15 % à 40 % de l'exposition maximale moyenne au migalastat (Cmax) par rapport à une administration à jeun.
Swedish: Migalastat administrerat med en fettrik måltid, eller 1 timme före en fettrik eller lätt måltid, eller 1 timme efter en lätt måltid, ledde till signifikanta minskningar på mellan 37 procent och 42 procent av den genomsnittliga totala migalastat-exponeringen (AUC0-∞) och minskningar på mellan 15 procent och 40 procent av den genomsnittliga maximala migalastat-exponeringen (Cmax) jämfört med fastande tillstånd.
French: Modification de la séquence d'une protéine
Swedish: Proteinsekvensförändring
French: Si votre maladie s'aggrave, votre médecin vous réexaminera de manière plus approfondie ou interrompra votre traitement par Galafold.
Swedish: Om ditt tillstånd försämras kan läkaren utvärdera dig vidare eller avbryta din behandling med Galafold.
French: (vertiges)
Swedish: (pruritus)
French: Une réversibilité complète a été observée 4 semaines après l'arrêt du traitement.
Swedish: Fullständig reversibilitet sågs efter 4 veckor utan dosering.
French: • Protéines dans les urines (protéinurie)
Swedish: • Protein i urinen
French: Vous ne devriez pas prendre Galafold si vous recevez également un traitement enzymatique substitutif.
Swedish: Du ska inte ta Galafold om du också får enzymersättningsbehandling.
French: Fertilité chez la femme On ignore toujours si ce médicament affecte la fertilité féminine.
Swedish: Fertilitet hos kvinnor Det är inte känt om detta läkemedel påverkar fertiliteten hos kvinnor.
French: c.207_369+651del814ins231 INCONNU (del Exon2?)
Swedish: c.207_369+651del814ins231 OKÄND (del Exon2?)
French: Certaines mutations du gène GLA peuvent conduire à la production de formes mutantes instables et anormalement repliées de l'α-Gal A. Le migalastat est un chaperon pharmacologique conçu pour se fixer de manière sélective et réversible avec une forte affinité sur les sites actifs de certaines formes mutantes de l'-Gal A, dont les génotypes sont définis comme étant des mutations sensibles.
Swedish: Vissa GLA-mutationer kan resultera i produktion av onormalt veckade och instabila mutantformer av α-Gal A. Migalastat är en eskorterande farmakologisk substans som är utformad för att selektivt och reversibelt binda med hög affinitet till de aktiva ställena på vissa mutanta former av -Gal A, dessa genotyper refereras till som behandlingsbara mutationer.
French: En outre, le migalastat n'est pas un inhibiteur ou un substrat du CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, ou 3A4/5.
Swedish: Vidare är migalastat inte en hämmare av eller ett substrat för CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 eller 3A4/5.
French: Consulter la notice pour plus d'informations.
Swedish: Se bipacksedeln för ytterligare instruktioner.
French: Des réductions qualitatives des taux de GL-3 ont été observées dans diverses cellules rénales (notamment les podocytes, les cellules mésangiales et les cellules endothéliales glomérulaires) sur 12 mois de traitement par Galafold.
Swedish: Kvalitativa minskningar av GL-3-halterna sågs i många olika njurcellstyper: podocyter, mesangialceller respektive glomerulära endotelceller, under 12 månaders behandling med Galafold.
French: Avaler la gélule en entier.
Swedish: Svälj kapseln hel.
French: - Les autres composants sont : Contenu de la gélule: Amidon de maïs prégélatinisé et stéarate de magnésium Enveloppe de la gélule : Gélatine, dioxyde de titane et indigotine Encre de marquage : gomme-laque, oxyde de fer noir et hydroxyde de potassium
Swedish: - Övriga innehållsämnen är: Kapselinnehåll: Pregelatiniserad majsstärkelse och magnesiumstearat Kapselskal: Gelatin, titandioxid och indigotin Tryckfärg: Shellack, svart järnoxid och kaliumhydroxid
French: Si vous avez pris plus de Galafold que vous n'auriez dû Si vous avez pris plus de gélules que vous n'auriez dû, vous devez arrêter de prendre le médicament et contacter votre médecin.
Swedish: Om du har tagit för stor mängd av Galafold Om du har tagit för många kapslar ska du sluta ta läkemedlet och kontakta läkare.
French: Le migalastat n'est pas un substrat de MDR1 ou de BCRP, et il n'est pas un inhibiteur des transporteurs d'efflux humains BCRP, MDR1 ou BSEP.
Swedish: Migalastat är inte ett substrat för MDR1 eller BCRP och heller inte en hämmare av de humana effluxtransportörerna BCRP, MDR1 eller BSEP.
French: Cette anomalie enzymatique entraîne une accumulation anormale d'une substance lipidique appelée globotriaosylcéramide (GL-3) dans les reins, le cœur et d'autres organes, ce qui cause les symptômes de la maladie de Fabry.
Swedish: Denna enzymdefekt leder till onormala inlagringar av en fettsubstans som kallas globotriaosylceramid (GL-3) i njurarna, hjärtat och andra organ, vilket orsakar symtomen på Fabrys sjukdom.
French: Galafold est indiqué dans le traitement à long terme des adultes et des adolescents âgés de 16 ans et plus qui présentent un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en α-galactosidase A) et qui sont porteurs d'une mutation sensible (voir les tableaux dans la rubrique 5.1).
Swedish: Galafold är indicerat för långvarig behandling av vuxna och ungdomar från 16 års ålder som har en bekräftad diagnos på Fabrys sjukdom (α-galaktosidas A-brist) och som har en behandlingsbar mutation (se tabellerna i avsnitt 5.1).
French: Chez le lapin, une toxicité sur le développement a été observée uniquement à des doses maternotoxiques (voir rubrique 5.3).
Swedish: Hos kaniner sågs toxiska effekter på fosterutvecklingen endast vid doser toxiska för moderdjuret (se avsnitt 5.3).
French: Le migalastat n'est pas non plus un substrat de MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 ou OCT2, ni un inhibiteur des transporteurs d'influx humains OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1, ou MATE2-K.
Swedish: Vidare är migalastat inte ett substrat för MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 eller OCT2, och heller inte en hämmare av de humana transportproteinerna OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 eller MATE2-K.
French: Après l'administration de doses uniques croissantes par voie orale (25-675 mg de chlorhydrate de migalastat), aucune tendance n'a été mise en évidence pour la clairance (CL/F).
Swedish: Efter stigande enstaka oral doser (25-675 mg migalastat-hydroklorid) sågs inga trender för clearance, CL/F).
French: Ne prenez pas Galafold deux jours de suite.
Swedish: Ta inte Galafold två dagar i sträck.
French: La fixation du migalastat stabilise ces formes mutantes de l'-Gal A dans le réticulum endoplasmique et facilite leur transfert vers les lysosomes.
Swedish: Migalastat-bindningen stabiliserar dessa mutanta former av -Gal A i det endoplasmatiska nätverket och underlättar transporten till lysosomerna.
French: Aucune différence cliniquement significative n'a été observée pendant la période initiale contrôlée versus placebo de 6 mois.
Swedish: Inga kliniskt signifikanta skillnader observerades under den initiala 6 månader långa placebokontrollerade perioden.
French: Quelles sont les informations à connaître avant de prendre Galafold ?
Swedish: Vad du behöver veta innan du tar Galafold
French: Dans une étude de cancérogénicité de 104 semaines menée chez le rat, une augmentation de l'incidence des adénomes des cellules des îlots pancréatiques a été observée chez les rats mâles à une dose 19 fois supérieure à l'exposition (ASC) de la dose cliniquement efficace.
Swedish: I en 104 veckor lång karcinogenicitetsstudie på råttor fanns en förhöjd incidens av pankreasöcellscarcinom hos hanar vid en dosnivå som var 19 gånger högre än exponeringen (AUC) vid den kliniskt effektiva dosen.
French: Une fois dans les lysosomes, la dissociation du migalastat rétablit l'activité de l'-Gal A, entraînant le catabolisme du GL-3 et des substrats associés.
Swedish: I lysersomerna återställer dissociationen av migalastat -Gal A-aktiviteten, vilket leder till nedbrytningen av GL-3 och relaterade substrat.
French: Les études précliniques suggèrent qu'il n'existe pas de risque spécifique pour l'être humain sur la base des études à dose unique ou répétée, à l'exception d'une infertilité transitoire et entièrement réversible qui a été observée chez les rats mâles et qui était associée au traitement par migalastat.
Swedish: Enligt icke-kliniska studier finns ingen specifik fara för människor på grundval av endosstudier och studier med upprepad dosering, med undantag för övergående och fullständigt reversibel infertilitet hos hanråttor i samband med migalastat-behandling.
French: La maladie de Fabry est une maladie de surcharge lysosomale progressive liée au chromosome X qui touche les hommes et les femmes.
Swedish: Fabrys sjukdom är en progressiv X-kromosomkopplad lysosomal upplagringssjukdom som drabbar män och kvinnor.
French: GALAFOLD contient le principe actif migalastat.
Swedish: Galafold innehåller den aktiva substansen migalastat.
French: La posologie recommandée chez l'adulte et l'adolescent âgé de 16 ans et plus est de 123 mg de migalastat (une gélule) un jour sur deux à heure fixe.
Swedish: Det rekommenderade doseringsschemat för vuxna och ungdomar från 16 års ålder är 123 mg migalastat (1 kapsel) en gång varannan dag vid samma tid på dygnet.