FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: Per che cosa avrebbe dovuto essere usato Doxolipad?
Polish: W jakim celu miał być stosowany lek Doxolipad?
Italian: In Doxolipad è racchiusa in "liposomi pegilati" (microsfere lipidiche ricoperte da una sostanza chimica denominata polietilenglicole).
Polish: W leku Doxolipad jest ona zamknięta w „pegylowanych liposomach" (maleńkich kuleczkach tłuszczu pokrytych warstwą związku chemicznego o nazwie glikol polietylenowy).
Italian: Come agisce Doxolipad?
Polish: Jak działa lek Doxolipad?
Italian: Doxolipad è un medicinale antitumorale che contiene il principio attivo doxorubicina.
Polish: Doxolipad to lek przeciwnowotworowy zawierający substancję czynną doksorubicynę.
Italian: I risultati dello studio di bioequivalenza hanno dimostrato che Doxolipad è paragonabile a Caelyx in termini di "doxorubicina incapsulata all'interno di liposomi"; tuttavia, lo studio non è riuscito a dimostrare che la quantità di "doxorubicina libera" è la stessa per entrambi i medicinali.
Polish: Wyniki badania biorównoważności wykazały porównywalność leku Doxolipad i leku Caelyx w odniesieniu do „doksorubicyny zamkniętej w liposomach", ale nie udało się wykazać, że ilość wolnej frakcji doksorubicyny jest taka sama w obu lekach.
Italian: La differenza tra i prodotti è che in Doxolipad il principio attivo doxorubicina è racchiuso in microsfere lipidiche denominate liposomi (per maggiori informazioni vedere di seguito).
Polish: Różnica między tymi produktami polega na tym, że w leku Doxolipad substancja czynna doksorubicyna jest zamknięta w maleńkich kuleczkach tłuszczu zwanych liposomami (więcej szczegółów podano niżej).
Italian: Esso interferisce con il DNA all'interno delle cellule, impedendo loro di produrre ulteriori
Polish: Jej działanie polega na zakłócaniu syntezy DNA wewnątrz komórek, co uniemożliwia powstanie większej ilości kopii DNA i wytwarzanie białek.
Italian: Che cos'è Doxolipad?
Polish: Co to jest lek Doxolipad?
Italian: Esso avrebbe dovuto essere disponibile come concentrato per soluzione per infusione (goccia a goccia) in vena.
Polish: Lek miał być dostępny w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji (wlewu dożylnego).
Italian: Rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Doxolipad (doxorubicina) EMA/295022/2019
Polish: EMA/295022/2019
Italian: Pertanto, il CHMP ha ritenuto che non vi fossero prove sufficienti per dimostrare la bioequivalenza di Doxolipad rispetto a Caelyx e che non fosse possibile stabilire che i benefici di Doxolipad siano superiori ai rischi.
Polish: W związku z tym zdaniem CHMP brak jest dowodów wystarczających do wykazania biorównoważności leku Doxolipad i leku Caelyx.
Italian: 1° aprile 2016
Polish: 1 kwietnia 2016 r.
Italian: Ulteriori informazioni sulla designazione di medicinale orfano sono disponibili al seguente indirizzo: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Polish: Więcej informacji na temat uznania za lek sierocy można znaleźć tutaj: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Italian: Che cos'è Dropcys?
Polish: Co to jest Dropcys?
Italian: Il richiedente ha chiesto un riesame del parere negativo.
Polish: Wnioskodawca zwrócił się o ponowne rozpatrzenie opinii.
Italian: Durante il riesame, il CHMP ha analizzato nuovamente i dati forniti dalla ditta.
Polish: W trakcie ponownej oceny CHMP ponownie przeanalizował dane od firmy.
Italian: La ditta che ha presentato la richiesta di autorizzazione nell'UE è Lucane Pharma.
Polish: Firmą ubiegającą się o przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE jest Lucane Pharma.
Italian: Quali sono le conseguenze di questo rifiuto per i pazienti inseriti in studi clinici o programmi di uso compassionevole?
Polish: Jakie są skutki tej odmowy dla pacjentów uczestniczących w badaniach klinicznych lub programach „leczenia ostatniej szansy"?
Italian: Il CHMP ha ritenuto che gli studi tratti dalla letteratura medica presentati a sostegno della domanda fossero insufficienti.
Polish: CHMP uznał, że badania z piśmiennictwa medycznego przedstawione na poparcie wniosku są niewystarczające.
Italian: Poiché la mercaptamina è utilizzata da molti anni per il trattamento della cistinosi e il suo impiego è ben noto, il richiedente ha presentato dati tratti dalla letteratura medica a sostegno della sua domanda per Dropcys.
Polish: Ponieważ merkaptamina jest stosowana w leczeniu cystynozy od wielu lat i jej stosowanie jest dobrze ugruntowane, wnioskodawca przedstawił dane z piśmiennictwa medycznego na poparcie wniosku dotyczącego produktu Dropcys.
Italian: Sebbene il ruolo delle gocce oculari di mercaptamina nel trattamento dei depositi corneali appaia sufficientemente avvalorato dalla letteratura, dalle attuali raccomandazioni cliniche e dal suo uso abituale in preparazioni ospedaliere, vi erano scarsi dati a sostegno dell'efficacia della concentrazione di mercaptamina impiegata in Dropcys (soluzione allo 0,1 %).
Polish: Chociaż rola kropli do oczu zawierających merkaptaminę w leczeniu złogów rogówkowych wydaje się wystarczająco poparta przez literaturę, aktualne zalecenia kliniczne i jej rutynowe stosowanie w preparatach szpitalnych, istniało niewiele danych dowodzących skuteczności stężenia merkaptaminy stosowanego w leku Dropcys (0,1% roztwór).
Italian: Dopo aver considerato le motivazioni di tale richiesta, il CHMP ha riesaminato il parere iniziale, confermando il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio il 1° aprile 2016.
Polish: Po rozważeniu podstaw tego wniosku CHMP ponownie rozpatrzył wstępną opinię i w dniu 1 kwietnia 2016 r. potwierdził odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Italian: Il 17 dicembre 2015 il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha adottato un parere negativo raccomandando il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale Dropcys, destinato a prevenire e curare l'accumulo dell'aminoacido cistina nella cornea (membrana trasparente che riveste la parte anteriore dell'occhio).
Polish: W dniu 17 grudnia 2015 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu leczniczego Dropcys do obrotu, przeznaczonego do profilaktyki i leczenia gromadzenia aminokwasu cystyny w rogówce (przezroczystej warstwie z przodu oka).
Italian: La cistinosi è una malattia rara ereditaria causata dall'accumulo di una sostanza denominata cistina, che forma cristalli all'interno delle cellule, in particolare delle cellule della cornea e dei reni.
Polish: Cystinoza jest rzadką dziedziczną chorobą powodowaną przez gromadzenie się substancji zwanej cystyną, która tworzy kryształy w komórkach, zwłaszcza komórkach rogówki i nerek.
Italian: In data 15 ottobre 2014 Dropcys è stato qualificato come "medicinale orfano" (medicinale utilizzato nelle malattie rare) per il trattamento della cistinosi.
Polish: W dniu 15 października 2014 r. lek Dropcys uznano za „lek sierocy" (lek stosowany w rzadkich chorobach) w leczeniu cystynozy.
Italian: Inoltre, il CHMP nutriva preoccupazioni riguardo ad altri ingredienti del medicinale, al loro impatto sulla sicurezza a lungo termine, in particolare nei pazienti pediatrici, e su quanto la soluzione si manterrebbe stabile e sterile dopo la preparazione.
Polish: Dodatkowo CHMP miał wątpliwości dotyczące pozostałych składników leku, ich wpływu na bezpieczeństwo w długim okresie, zwłaszcza u dzieci, oraz stabilności i jałowości roztworu po sporządzeniu.
Italian: Il comitato ha confermato il parere secondo cui l'efficacia di Dropcys nel trattamento dei depositi corneali non era stata sufficientemente dimostrata; inoltre, sussistevano questioni irrisolte riguardo alla formulazione e alla sicurezza e sterilità a lungo termine del medicinale.
Polish: Komitet potwierdził opinię, że skuteczność stosowania produktu Dropcys w leczeniu złogów rogówkowych nie została wystarczająco udowodniona i że istnieją nierozwiązane problemy dotyczące formulacji leku oraz jego bezpieczeństwa i jałowości w długim okresie.
Italian: L'accumulo di cristalli di cistina all'interno delle cellule corneali può danneggiare gli occhi e causare gravi problemi visivi.
Polish: Odkładanie się kryształów cystyny w komórkach rogówki może doprowadzić do uszkodzenia oczu i powodować poważne problemy z widzeniem.
Italian: Le formulazioni di mercaptamina per uso oftalmico (oculare) sono preparate localmente e utilizzate per controllare i sintomi oculari.
Polish: Okulistyczne (stosowane do oczu) preparaty merkaptaminy są sporządzane lokalnie i stosowane w leczeniu objawów ze strony oczu.
Italian: Doveva essere disponibile come polvere e solvente per la preparazione di una soluzione per gocce oculari.
Polish: Miał być dostępny jako proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu kropli do oczu.
Italian: Il CHMP ha quindi ritenuto che i benefici di Dropcys non superassero i rischi e ha raccomandato il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio.
Polish: W związku z tym CHMP wyraził opinię, że korzyści ze stosowania leku Dropcys nie przewyższają ryzyka, i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie tego leku do obrotu.
Italian: Medicinali contenenti mercaptamina cloridrato sono autorizzati nell'UE per somministrazione per via orale nella cura della cistinosi.
Polish: Leki zawierające chlorowodorek merkaptaminy są dopuszczone w UE do stosowania doustnego w leczeniu cystynozy.
Italian: Con l'applicazione del medicinale a livello dell'occhio, il quantitativo di cistina nelle cellule della cornea doveva ridursi, limitando i danni oculari.
Polish: Oczekiwano, że gdy lek będzie podawany do oka, ilość cystyny w komórkach rogówki zmniejszy się, co zmniejszy stopień uszkodzenia oka.
Italian: La ditta ha informato il CHMP che non sono in corso sperimentazioni cliniche o programmi di uso compassionevole con Dropcys.
Polish: Firma poinformowała CHMP, że nie trwają żadne badania kliniczne ani programy „leczenia ostatniej szansy" z użyciem produktu Dropcys.
Italian: Dropcys avrebbe dovuto essere usato per la prevenzione e la cura della cistinosi che colpisce la cornea.
Polish: Dropcys miał być stosowany w profilaktyce i leczeniu cystynozy rogówki.
Italian: Dropcys è un medicinale che contiene il principio attivo mercaptamina cloridrato (noto anche come cisteamina cloridrato).
Polish: Dropcys to lek zawierający substancję czynną chlorowodorek merkaptaminy (zwany również chlorowodorkiem cysteaminy).
Italian: Il CHMP ha pertanto confermato la sua raccomandazione iniziale di non rilasciare al medicinale l'autorizzazione all'immissione in commercio.
Polish: Z tego względu CHMP ponownie potwierdził swoje wcześniejsze zalecenie odmowy przyznania pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu.
Italian: Il principio attivo presente in Dropcys, mercaptamina cloridrato, doveva reagire con la cistina per dissolverla e formare sostanze che potessero essere eliminate dalle cellule.
Polish: Oczekiwano, że substancja czynna leku Dropcys, chlorowodorek merkaptaminy, będzie reagować z cystyną, rozpuszczając ją i tworząc substancje, które będzie można usunąć z komórek.
Italian: Per che cosa avrebbe dovuto essere usato Dropcys?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt Dropcys?
Italian: Come avrebbe dovuto agire Dropcys?
Polish: Jakie było oczekiwane działanie produktu Dropcys?
Italian: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 gennaio 2018
Polish: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 stycznia 2018 r.
Italian: Rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per EnCyzix (enclomifene)
Polish: Odmowa wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu EnCyzix (enklomifen)
Italian: Le principali misure dell'efficacia sono state la quantità di sperma prodotto e i livelli di testosterone.
Polish: Główną miarą skuteczności była ilość wytwarzanych plemników i poziom testosteronu.
Italian: Il 25 gennaio 2018, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha adottato parere negativo, raccomandando il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale EnCyzix, destinato al trattamento dell'ipogonadismo ipogonadotropo nei soggetti di sesso maschile.
Polish: W dniu 25 stycznia 2018 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego EnCyzix, przeznaczonego do stosowania w leczeniu hipogonadyzmu hipogonadotropowego u mężczyzn.
Italian: Rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per EnCyzix (enclomifene) EMA/CHMP/54473/2018
Polish: Odmowa wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu EnCyzix (enklomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Italian: EnCyzix avrebbe dovuto essere utilizzato nei soggetti di sesso maschile in sovrappeso aventi un indice di massa corporea (IMC) pari ad almeno 25 kg/m2.
Polish: EnCyzix miał być stosowany u mężczyzn z nadwagą przy indeksie masy ciała (BMI) wynoszącym przynajmniej 25 kg/m2.
Italian: Pertanto, il CHMP ha ritenuto che i benefici di EnCyzix non fossero superiori ai suoi rischi e ne ha raccomandato il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio.
Polish: W związku z tym CHMP wyraził opinię, że korzyści ze stosowania leku EnCyzix nie przewyższają ryzyka, i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Italian: Avrebbe dovuto essere disponibile sotto forma di capsule da prendere per bocca.
Polish: Lek miał być dostępny w postaci kapsułek przeznaczonych do przyjmowania doustnego.
Italian: Questo blocca il rilascio di altri ormoni denominati gonadotropine, necessari ai testicoli per la produzione di testosterone e per garantirne il normale funzionamento.
Polish: Hamuje to uwalnianie innych hormonów, nazywanych gonadotropinami, które są potrzebne do wytwarzania testosteronu w jądrach i do ich prawidłowych czynności.
Italian: La ditta che ha richiesto l'autorizzazione è Renable Pharma Limited, che può chiedere un riesame del parere entro 15 giorni dal ricevimento della notifica del presente parere negativo.
Polish: Może ona ubiegać się o ponowną ocenę opinii w ciągu 15 dni od otrzymania powiadomienia o negatywnym zaopiniowaniu.
Italian: Che cos'è EnCyzix?
Polish: Czym jest EnCyzix?
Italian: EnCyzix è un medicinale che contiene il principio attivo enclomifene.
Polish: EnCyzix to lek zawierający substancję czynną enklomifen.
Italian: In questa affezione, gli organi sessuali (i testicoli nei soggetti di sesso maschile) non funzionano correttamente con conseguenti sintomi quali infertilità, abbassamento della libido, impotenza, debolezza ossea e aumento di peso.
Polish: W przebiegu tej choroby narządy płciowe (jądra u mężczyzn) nie funkcjonują prawidłowo, dając takie objawy, jak niepłodność, obniżone libido, impotencja, osłabienie kości i przyrost masy ciała.
Italian: Il CHMP ha osservato che, nonostante abbiano dimostrato un aumento nei livelli di testosterone con EnCyzix, gli studi non hanno considerato se EnCyzix fosse in grado o meno di migliorare sintomi quali la robustezza ossea, l'aumento di peso, l'impotenza e la libido.
Polish: CHMP uznał, że wprawdzie badania wykazały podwyższenie poziomu testosteronu podczas stosowania EnCyzix, nie analizowano jednak w ich trakcie, czy EnCyzix załagodzi takie objawy, jak osłabienie kości, zwiększenie masy ciała, impotencja i niskie libido.
Italian: EnCyzix avrebbe dovuto essere usato per il trattamento dell'ipogonadismo ipogonadotropo nei soggetti di sesso maschile.
Polish: Lek EnCyzix miał być stosowany w leczeniu hipogonadyzmu hipogonadotropowego u mężczyzn.
Italian: EnCyzix blocca gli estrogeni in eccesso consentendo il rilascio delle gonadotropine e pertanto il normale funzionamento testicolare.
Polish: EnCyzix hamuje nadmierny estrogen, umożliwiając uwalnianie gonadotropin i prawidłowe czynności jąder.
Italian: La ditta ha informato il CHMP che non sono in corso sperimentazioni cliniche o programmi di uso compassionevole con EnCyzix.
Polish: Firma poinformowała CHMP, że nie trwają obecnie żadne badania kliniczne ani programy „leczenia ostatniej szansy" z użyciem produktu EnCyzix.
Italian: I soggetti di sesso maschile in sovrappeso affetti da ipogonadismo ipogonadotropo producono una quantità troppo elevata di ormone estrogeno.
Polish: U mężczyzn z nadwagą, cierpiących na hipogonadyzm hipogonadotropowy, dochodzi do nadmiernego wydzielania hormonu: estrogenu.
Italian: Per che cosa avrebbe dovuto essere usato EnCyzix?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt EnCyzix?
Italian: Come agisce EnCyzix?
Polish: Jak działa produkt EnCyzix?
Italian: Inoltre, esiste un rischio di tromboembolismo venoso (problemi causati dalla formazione di coaguli di sangue all'interno dei vasi sanguigni) correlato alla somministrazione del medicinale.
Polish: Ponadto stosowanie tego leku jest związane z ryzykiem żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (problemów spowodowanych powstaniem zakrzepów w żyłach).
Italian: La ditta ha presentato i risultati di quattro studi principali cui hanno partecipato un totale di 588 pazienti, ai quali è stato somministrato EnCyzix o un placebo (un trattamento fittizio) con e senza applicazione di un gel a base di testosterone.
Polish: U pacjentów stosowano EnCyzix lub placebo (leczenie pozorowane), wraz z testosteronem w żelu lub bez niego.
Italian: Il rifiuto del CHMP è stato confermato in seguito a riesame.
Polish: Odmowa CHMP została potwierdzona po ponownym rozpatrzeniu.
Italian: 21 settembre 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Polish: EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Italian: La ditta ha anche confrontato i risultati di questi studi con quelli derivanti da una molteplicità di dati storici.
Polish: Firma porównała także wyniki tych badań z wynikami badań pochodzącymi z różnych danych historycznych.
Italian: Il comitato ha ritenuto che fossero necessari ulteriori dati per dimostrare che le ridottissime quantità di distrofina accorciata prodotte a seguito del trattamento con Exondys comportano benefici duraturi rilevanti per il paziente.
Polish: Komitet uznał, że potrzebne są dodatkowe dane, aby wykazać, że bardzo niewielkie ilości skróconej dystrofiny wytworzone wskutek zastosowania leku Exondys przynoszą trwałe efekty istotne dla pacjenta.
Italian: I metodi per confrontare i risultati degli studi principali con i dati storici non erano atti a dimostrare in modo soddisfacente che il medicinale fosse efficace.
Polish: Metody porównywania wyników z badań głównych z danymi historycznymi nie umożliwiły udowodnienia w sposób zadowalający skuteczności leku.
Italian: Exondys è un medicinale che contiene il principio attivo eteplirsen.
Polish: Exondys to lek zawierający substancję czynną eteplirsen.
Italian: Ulteriori informazioni sulla designazione di medicinale orfano sono disponibili qui.
Polish: Więcej informacji na temat przyznania statusu leku sierocego można znaleźć tutaj.
Italian: La ditta ha informato il CHMP che non vi sono conseguenze per i pazienti attualmente inseriti in studi clinici con Exondys.
Polish: Firma powiadomiła CHMP, że nie ma żadnych skutków dla pacjentów obecnie biorących udział w badaniach klinicznych z użyciem produktu Exondys.
Italian: I pazienti affetti da DMD non producono una proteina chiamata distrofina.
Polish: Chorzy na DMD nie wytwarzają białka zwanego dystrofiną.
Italian: Dopo aver considerato le motivazioni di tale richiesta, il CHMP ha riesaminato il parere, confermando il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio il 20 settembre 2018.
Polish: Po rozważeniu podstaw tego wniosku CHMP ponownie rozpatrzył opinię i w dniu 20 września 2018 r. potwierdził odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Italian: La ditta richiedente l'autorizzazione, AVI Biopharma International Ltd, ha richiesto un riesame del parere del CHMP il 1° giugno 2018.
Polish: W dniu 1 czerwca 2018 r. firma ubiegająca się o dopuszczenie do obrotu, AVI Biopharma International Ltd, zwróciła się o ponowne rozpatrzenie opinii CHMP.
Italian: Quali sono stati i principali motivi che hanno comportato il rifiuto del CHMP?
Polish: Jakie były główne zastrzeżenia CHMP, które doprowadziły do odmowy?
Italian: La proteina accorciata dovrebbe agire in modo simile alla distrofina normale, aiutando l'organismo a compensare la mancanza di distrofina e alleviando così i sintomi della DMD.
Polish: Przewiduje się, że to skrócone białko będzie działać w podobny sposób jak zwykła dystrofina, pomagając organizmowi zrekompensować niedobór dystrofiny, i w ten sposób będzie łagodzić objawy DMD.
Italian: Per che cosa avrebbe dovuto essere usato Exondys?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt Exondys?
Italian: Il principale indicatore dell'efficacia era la variazione della distanza percorsa a piedi durante un test di 6 minuti dopo 24 settimane.
Polish: Głównym kryterium oceny skuteczności była zmiana odległości, jaką pacjenci przeszli w teście 6-minutowego marszu po 24 tygodniach.
Italian: Come agisce Exondys?
Polish: Jak działa produkt Exondys?
Italian: Il 31 maggio 2018 il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha adottato un parere negativo, raccomandando il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale Exondys, destinato al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
Polish: W dniu 31 maja 2018 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Exondys przeznaczonego do stosowania w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a.
Italian: Nel primo studio, Exondys è stato confrontato con placebo (un trattamento fittizio) per le prime 24 settimane, dopo di che tutti i pazienti sono stati trattati con Exondys.
Polish: W pierwszym badaniu Exondys porównywano z placebo (leczenie pozorowane) przez pierwsze 24 tygodnie, a następnie wszyscy pacjenci otrzymywali lek Exondys.
Italian: Le persone inserite in uno studio clinico che abbiano bisogno di maggiori informazioni sul proprio trattamento possono consultare il medico che le sta trattando.
Polish: W przypadku uczestnictwa w badaniach klinicznych i potrzeby uzyskania dokładniejszych informacji o leczeniu, należy skontaktować się z lekarzem prowadzącym.
Italian: Il secondo studio, un'estensione del primo, è stato condotto sugli stessi pazienti, che sono stati trattati con Exondys per altri 4 anni.
Polish: W drugim badaniu, które było przedłużeniem pierwszego, uczestniczyli ci sami pacjenci i wszyscy z nich otrzymywali lek Exondys przez kolejne 4 lata.
Italian: Che cos'è Exondys?
Polish: Co to jest Exondys?
Italian: Il medicinale consente lo skipping dell'esone 51 e di conseguenza favorisce la produzione di una forma accorciata di distrofina.
Polish: Lek umożliwia omijanie eksonu 51, a co za tym idzie, wspomaga wytwarzanie skróconej postaci dystrofiny.
Italian: Ciò significa che il gene della DMD dei pazienti può produrre una forma funzionale della proteina distrofina quando non viene utilizzata una parte del gene chiamata esone 51.
Polish: Oznacza to, że gen DMD u pacjentów może wytwarzać roboczą postać białka dystrofiny, kiedy część genu zwana eksonem 51 nie jest wykorzystywana.
Italian: Exondys è stato qualificato come "medicinale orfano" (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 3 dicembre 2008 per il trattamento della DMD.
Polish: W dniu 3 grudnia 2008 r. lek Exondys uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach) w leczeniu DMD.
Italian: Exondys avrebbe dovuto essere usato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti a partire dai 4 anni di età con mutazione (alterazione) nel gene della DMD che consente il trattamento con lo "skipping dell'esone 51".
Polish: Exondys miał być stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów w wieku od 4 lat z mutacją (zmianą) w genie DMD, która umożliwia leczenie z „omijaniem eksonu 51" (ang. „exon 51 skipping").
Italian: La ditta ha presentato i risultati di due studi principali condotti su 12 bambini e ragazzi di età compresa tra 7 e 13 anni affetti da DMD, i quali presentavano una mutazione genetica suscettibile allo skipping dell'esone 51.
Polish: Firma przedstawiła wyniki dwóch badań głównych z udziałem 12 chłopców w wieku od 7 do 13 lat z DMD, u których występowała mutacja genetyczna podatna na omijanie eksonu 51.