FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: -1,0% (IC al 95%: -2,5, 0,5)
Slovenian: -1,0 (95-% IZ: -2,5, 0,5)
Italian: Numero di pazienti deceduti Hazard ratio (IC al 95%) Valore p6
Slovenian: Razmerje ogroženosti (95-% IZ) Vrednost p6
Italian: 6.6 Precauzioni particolari per lo smaltimento e la manipolazione
Slovenian: 6.6 Posebni varnostni ukrepi za odstranjevanje in ravnanje z zdravilom Samo za enkratno uporabo.
Italian: I pazienti in questo studio si ritenevano avere una maggiore probabilità di sviluppare SMA di tipo II o III.
Slovenian: Smatrali so, da se bo pri bolnikih v tej študiji najverjetneje razvila SMA tipa I ali II.
Italian: Popolazione usata nella figura: soggetti di CS5 nel gruppo ITT con numero di copie del gene SMN2 indicato tra parentesi, CS3A: soggetti con 2 copie del gene SMN2, CS3B: soggetti con 2 copie del gene SMN2 nel gruppo ITT.
Slovenian: Populacija, ki je bila uporabljena za pripravo slike: Populacija preiskovancev iz študije CS5 z namenom zdravljenja, pri katerih je število kopij genov za SMN2 navedeno v oklepajih, CS3A: preiskovanci s po 2 kopijama genov za SMN2, CS3B: preiskovanci s po 2 kopijama genov za SMN2 z uporabo nabora populacije z namenom zdravljenja.
Italian: Studio di efficacia post-autorizzativo (PAES): al fine di valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di nusinersen in pazienti sintomatici con atrofia muscolare spinale, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve condurre e presentare i risultati dello studio di estensione di fase 3 in aperto (SHINE, CS11)
Slovenian: (PAES): Da bo imetnik dovoljenja za promet z zdravilom ocenil dolgoročno učinkovitost in varnost nusinersena pri simptomatičnih bolnikih s spinalno mišično atrofijo, mora izvesti odprto podaljšano študijo 3. faze (SHINE, CS11) in predložiti rezultate.
Italian: Tra i pazienti trattati con Spinraza mediante puntura lombare, è stata osservata insorgenza di un'infezione grave,
Slovenian: Med bolniki, zdravljenimi z zdravilom Spinraza z lumbalno punkcijo, so opazili resne okužbe, kot je meningitis.
Italian: Nei pazienti con SMA di tipo II è stato eseguito il test modulare degli arti superiori, con un miglioramento medio di 1,9 (DS 2,68 - n = 11) al Giorno 253 e di 3,5 (DS 3,32 - n = 9) al Giorno 1050.
Slovenian: Pri bolnikih s SMA tipa II so opravili test modula zgornjih udov s povprečnim izboljšanjem 1,9 (SD 2,68, n=11) po 253 dneh in 3,5 (SD 3,32, n=9) po 1050 dneh.
Italian: Questo viene fatto da un medico esperto nell'esecuzione di punture lombari.
Slovenian: To bo naredil zdravnik, ki ima izkušnje z opravljanjem lumbalnih punkcij.
Italian: CS5 (n. 3) CS5 (n. 2) CS3A CS3B-attivo + CS11 CS11 (CS3B-procedura simulata) CS3B-procedura simulata
Slovenian: CS5 (#3) CS5 (#2) CS3A CS3B - kontrola z aktivno snovjo + CS11 CS11 (CS3B - kontrola s placebom) CS3B - kontrola s placebom
Italian: Sono stati osservati ulteriori miglioramenti dei punteggi medi delle motor milestones totali (HINESezione 2) (2,1; DS 4,36; n=22) e CHOP INTEND (4,68; DS 3,993, n=22) dal basale al giorno 304 dello studio CS11.
Slovenian: Nadaljnje izboljšanje povprečnega celotnega motoričnega mejnika (HINE - poglavje 2) (2,1; SD 4,36; n = 22) in rezultatov CHOP INTEND (4,68; SD 3,993; n = 22) so v študiji CS11 ugotavljali od izhodišča do 304. dne študije.
Italian: - Ogni ml contiene 2,4 mg di nusinersen.
Slovenian: - En ml vsebuje 2,4 mg nusinersena.
Italian: Lo spostamento di questi fattori porta all'inclusione dell'esone 7 nell'mRNA di SMN2 e, di conseguenza, quando l'mRNA di SMN2 viene prodotto può essere tradotto nella proteina SMN funzionante di lunghezza completa (full length).
Slovenian: v mRNA SMN2, zato se izdelana mRNA SMN2 lahko prevede v funkcionalno beljakovino SMN s polno dolžino.
Italian: Tra questi pazienti si sono osservati stabilizzazione o miglioramento dei punteggi medi HFMSE (1,4; DS 4,02) e RULM (2,1; DS 2,56) dal basale al giorno 265 nello studio CS11.
Slovenian: Pri teh bolnikih so stabilizacijo ali izboljšanje povprečnega rezultata HFMSE (1,4; SD 4,02) in rezultata RULM (2,1; SD 2,56) v študiji CS11 ugotavljali od izhodišča do
Italian: 0,5 (IC al 95%: -0,6; 1,6)
Slovenian: 0,5 (95-% IZ: -0,6, 1,6)
Italian: Studio di efficacia post-autorizzativo (PAES): al fine di valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di nusinersen in pazienti pre-sintomatici con atrofia muscolare spinale, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve condurre e presentare i risultati dello studio di fase 2 in aperto (NURTURE (SM201))
Slovenian: (PAES): Da bo imetnik dovoljenja za promet z zdravilom ocenil dolgoročno učinkovitost in varnost nusinersena pri predsimptomatičnih bolnikih s spinalno mišično atrofijo, mora izvesti odprto študijo 2. faze (NURTURE (SM201)) in predložiti rezultate.
Italian: Dei 45 pazienti che non avevano soddisfatto la definizione di ventilazione permanente nello studio CS3B, 38 pazienti (84%) erano vivi senza ventilazione permanente nello studio CS11 al momento dell'analisi ad interim.
Slovenian: Od 45 bolnikov, ki v študiji CS3B niso dosegli odzivnosti, opredeljene s trajno ventilacijo, je bilo v času vmesne analize študije CS11 živih 38 bolnikov (84 %), ki niso prejemali trajne ventilacije.
Italian: Ogni ml contiene 2,4 mg di nusinersen.
Slovenian: En ml vsebuje 2,4 mg nusinersena.
Italian: Spinraza non deve essere diluito.
Slovenian: Zdravila Spinraza ne smete redčiti.
Italian: 26,3% (IC al 95%: 12,4;
Slovenian: 26,3 % (95-% IZ: 12,4,
Italian: Categoria farmacoterapeutica: Altri farmaci per disturbi del sistema muscolo-scheletrico, codice ATC: M09AX07
Slovenian: oznaka ATC: M09AX07 Mehanizem delovanja
Italian: In questi pazienti, è stato osservato un miglioramento medio di 28,6 metri (DS 47,22, n = 12) al Giorno 253 e di 86,5 metri (DS 40,58, n = 8) al Giorno 1050.
Slovenian: Pri teh bolnikih so ugotovili povprečno izboljšanje za 28,6 metra (SD 47,22, n=12) po 253 dneh in 86,5 metra (SD 40,58, n=8) po
Italian: Due eventi, angioedema e malattia da siero, erano considerati gravi e correlati a nusinersen.
Slovenian: Dva neželena učinka, in sicer angioedem in serumsko bolezen, so ocenili kot resna in povezana.
Italian: Punteggio HFMSE
Slovenian: Icepharma hf
Italian: Tra i pazienti che hanno iniziato il trattamento con Spinraza nello studio CS4 (n=39), si sono osservati stabilizzazione o ulteriori miglioramenti dei punteggi medi HFMSE (0,2; DS 3,06) e RULM (0,7; DS 2,69) dal basale al giorno 265 nello studio CS11.
Slovenian: Pri bolnikih, pri katerih je bilo zdravljenje z zdravilom Spinraza uvedeno v študiji CS4 (n = 39), so stabilizacijo ali dodatna izboljšanja povprečnega rezultata HFMSE (0,2; SD 3,06) in rezultata RULM (0,7; SD 2,69) v študiji CS11 ugotavljali od izhodišča do 265. dne.
Italian: Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.
Slovenian: Preobčutljivost na učinkovino ali katero koli pomožno snov, navedeno v poglavju 6.1. 4.4 Posebna opozorila in previdnostni ukrepi Postopek lumbalne punkcije
Italian: Tabella 2: Endpoint primari e secondari all'analisi finale - Studio CS3B Parametro di efficacia
Slovenian: Preglednica 2: Primarni in sekundarni končni opazovani dogodki v končni analizištudija CS3B
Italian: L'età mediana di insorgenza dei segni e sintomi clinici di SMA è stata 6,5 settimane e 8 settimane rispettivamente per i pazienti trattati con Spinraza vs pazienti di controllo con procedura simulata, e il 99% dei pazienti aveva 2 copie del gene SMN2 e pertanto si riteneva avere una maggiore probabilità di sviluppare SMA di tipo I. L'età mediana dei pazienti al ricevimento della prima dose è stata 164,5 giorni per i pazienti trattati e 205 giorni per i pazienti di controllo con procedura simulata.
Slovenian: 99 % bolnikov je imelo po 2 kopiji gena SMN2 in je bilo zato zanje najverjetneje, da se bo razvila SMA tipa I. Mediana starost, pri kateri so bolniki prejeli prvi odmerek, je bila pri zdravljenih bolnikih 164,5 dni, pri kontrolnih bolnikih na placebu pa 205 dni.
Italian: Possono esserci anche difficoltà nella somministrazione di un medicinale con questo metodo in pazienti molto giovani e in quelli affetti da scoliosi (rotazione e curvatura della colonna vertebrale).
Slovenian: Možne so tudi težave zaradi dajanja zdravila na ta način pri zelo mladih bolnikih in pri tistih s skoliozo
Italian: Questi risultati sono supportati da uno studio di fase 2 in aperto in pazienti sintomatici con diagnosi di SMA (CS3A).
Slovenian: Te rezultate podpira odprta študija 2. faze pri simptomatičnih bolnikih, ki so jim postavili diagnozo
Italian: • Se lei o suo figlio manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all'infermiere.
Slovenian: • Če opazite pri sebi ali svojem otroku kateri koli neželeni učinek, se posvetujte z zdravnikom ali medicinsko sestro.
Italian: Diidrogenofosfato di sodio diidrato, fosfato disodico, cloruro di sodio, cloruro di potassio, cloruro di calcio diidrato, cloruro esaidrato di magnesio, idrossido di sodio, acido cloridrico, acqua per preparazioni iniettabili.
Slovenian: Natrijev dihidrogenfosfat dihidrat, natrijev hidrogenfosfat, natrijev klorid, kalijev klorid, kalcijev klorid dihidrat, magnezijev klorid heksahidrat, natrijev hidroksid, klorovodikova kislina, voda za injekcije.
Italian: Pazienti di controllo con procedura simulata
Slovenian: Kontrolni bolniki na placebu
Italian: Per somministrare Spinraza può essere necessaria la sedazione, come indicato dalla condizione clinica del paziente.
Slovenian: Glede na klinično stanje bolnika bo za dajanje zdravila Spinraza mogoče potrebna sedacija.
Italian: Idrocefalo
Slovenian: Hidrocefalus
Italian: Figura 2: Variazione media rispetto al basale del punteggio HFMSE nel corso del tempo, all'analisi finale (ITT)
Slovenian: Slika 2: Povprečna sprememba rezultata HFMSE od izhodišča v času pri končni analizi (ITT)študija CS4 1,2
Italian: 2Valutata utilizzando la popolazione Intent-to-Treat (Spinraza: n = 84; controllo con procedura simulata: n = 42); i dati per i pazienti senza una visita al Mese 15 sono stati imputati mediante il metodo dell'imputazione multipla 3Media dei minimi quadrati
Slovenian: 2Ocenjeno z uporabo populacije z namenom zdravljenja (zdravilo Spinraza n=84; kontrola s placebom n=42); podatki za bolnike brez pregleda v 15. mesecu so bili pripisani z metodo večkratne imputacije.
Italian: Sono stati osservati miglioramenti dal basale dei punteggi medi delle motor milestones totali (HINE-Sezione 2) (1,2; DS 1,8; n=12) e CHOP INTEND (3,58; DS 7,051, n=12) al giorno 304 dello studio CS11.
Slovenian: Izboljšanje povprečnega celotnega motoričnega mejnika (HINE - poglavje 2) (1,2; SD 1,8; n = 12) in rezultatov CHOP INTEND (3,58; SD 7,051; n = 12) so v študiji CS11 ugotavljali od izhodišča do 304. dne študije.
Italian: Si raccomanda di rimuovere il volume di liquido cerebrospinale (LCS) equivalente al volume di Spinraza da iniettare, prima della somministrazione di Spinraza.
Slovenian: Priporočljivo je, da se pred injiciranjem zdravila Spinraza odstrani volumen cerebrospinalne tekočine (cerebral spinal fluid - CSF), ki je enak volumnu zdravila Spinraza, ki se ga injicira.
Italian: 3All'analisi finale, sono state condotte analisi per CHOP INTEND e per motor milestones utilizzando il gruppo per la valutazione di efficacia (Spinraza n = 73; controllo con procedura simulata n = 37).
Slovenian: 3V končni analizi so opravili analize CHOP INTEND in motoričnih mejnikov z uporabo nabora za oceno učinkovitosti
Italian: Il flaconcino di Spinraza deve essere ispezionato prima della somministrazione per rilevare l'eventuale presenza di particelle.
Slovenian: Vialo zdravila Spinraza morate pred uporabo pregledati za delce.
Italian: Non sono stati segnalati casi di sovradosaggio associato a reazioni avverse negli studi clinici.
Slovenian: V kliničnih študijah niso poročali o primerih prevelikega odmerjanja, povezanega z neželenimi učinki.
Italian: Il punteggio totale medio è stato 49,8 (DS 12,46) al Giorno 253 e 52,6 (DS 12,78) al Giorno 1050.
Slovenian: Povprečni celotni rezultat je bil 49,8 (SD 12,46) po 253 dneh in 52,6 (SD 12,78) po 1050 dneh.
Italian: • CS5 (n. 2) (N=15) ▲ CS3B-attivo + CS11 (N=81) ▼ CS3B-procedura simulata (N=40)
Slovenian: ▲ CS3B - kontrola z aktivno snovjo + CS11 (N = 81) ▼ CS3B - kontrola s placebom (N = 40)
Italian: Il punteggio totale medio è stato 26,4 (DS 11,91) al Giorno 253 e 31,3 (DS 13,02) al Giorno 1050; non è stato osservato alcun plateau.
Slovenian: Povprečni celotni rezultat je bil 26,4 (SD 11,91) po 253 dneh in 31,3 (SD 13,02) po 1050 dneh zdravljenja, brez platoja.
Italian: Nell'insieme di pazienti per la valutazione di efficacia, 18 pazienti (25%) nel gruppo Spinraza e 12 pazienti (32%) nel gruppo di controllo con procedura simulata hanno richiesto ventilazione permanente.
Slovenian: V naboru za oceno učinkovitosti je 18 bolnikov (25 %) v skupini z zdravilom Spinraza in
Italian: Come viene somministrato Spinraza
Slovenian: Kako se daje zdravilo Spinraza
Italian: CS11, la maggioranza era viva e ancora senza ventilazione permanente al momento dell'analisi ad interim.
Slovenian: Med bolniki, ki v izhodišču študije CS11 niso prejemali trajne ventilacije, je bila v času vmesne analize večina živa in ni prejemala trajne ventilacije.
Italian: Confezione da un flaconcino per scatola.
Slovenian: Velikost pakiranja je ena viala na kartonsko škatlo.
Italian: Tabella 3: Endpoint primari e secondari all'analisi finale - Studio CS41 Pazienti trattati con Spinraza
Slovenian: Preglednica 3: Primarni in sekundarni končni opazovani dogodki pri končni analizištudija CS41
Italian: Figura 1: Variazione in CHOP INTEND dal basale entro la Visita di studio del Giorno 183, Giorno 302 e Giorno 394 - Studio Endear / CS3B (gruppo per la valutazione di efficacia, ES)
Slovenian: 183., 302. ali 394. dan) - študija Endear/CS3B (nabor za oceno učinkovitosti - Efficacy Set, ES)
Italian: I criteri definiti dal protocollo per la SMA con manifestazioni cliniche comprendevano l'aggiustamento del peso per età al di sotto del quinto percentile WHO, una diminuzione di 2 o più percentili principali nella curva di crescita ponderale, il posizionamento di una sonda gastrica percutanea e/o l'incapacità di raggiungere le adeguate motor milestones WHO previste per l'età (posizione seduta senza supporto, posizione eretta con assistenza, gattonamento, deambulazione con assistenza, capacità di stare seduti autonomamente e deambulazione autonoma).
Slovenian: zmanjšanje 2 ali več pomembnejših percentilov rastne krivulje telesne mase, vstavitev perkutane gastrostome in/ali nesposobnost doseči pričakovane, starosti primerne mejnike SZO (sedenje brez opore, stanje s pomočjo, plazenje po dlaneh in kolenih, hoja s pomočjo, samostojno stanje in samostojna hoja).
Italian: Inoltre, nessun paziente nei gruppi Spinraza o di controllo con procedura simulata ha richiesto la ventilazione permanente.
Slovenian: Poleg tega za nobenega bolnika v skupini bolnikov, zdravljenih z zdravilom Spinraza ali v kontrolni skupini bolnikov na placebu, ni bila potrebna trajna ventilacija.
Italian: Come viene somministrato Spinraza 4.
Slovenian: Shranjevanje zdravila Spinraza 6.
Italian: Nella popolazione neonatale esposta a Spinraza non è stato possibile valutare alcuni eventi avversi comunemente associati a puntura lombare (ad es. cefalea e dolore dorsale), data la limitata comunicazione adeguata a tale fascia d'età.
Slovenian: Nekaterih neželenih dogodkov, ki so pogosto povezani z lumbalno punkcijo (npr. glavobol in bolečina v hrbtu), v populaciji dojenčkov, izpostavljenih zdravilu Spinraza, niso mogli oceniti zaradi omejene komunikacije, značilne za to starostno skupino.
Italian: Prima che lei o suo figlio riceviate Spinraza, il medico può decidere di eseguire un'analisi delle urine per verificare il corretto funzionamento dei reni.
Slovenian: Preden vam bodo dali zdravilo Spinraza, se lahko vaš zdravnik odloči, da bo naredil preiskavo urina, s katero bo preveril, če vaše ledvice ali ledvice vašega otroka normalno delujejo.
Italian: Spinraza è per uso intratecale mediante puntura lombare.
Slovenian: Zdravilo Spinraza se uporablja intratekalno z lumbalno punkcijo.
Italian: Si raccomanda di rimuovere il volume di LCS equivalente al volume di Spinraza da iniettare, prima della somministrazione di Spinraza.
Slovenian: Priporočljivo je, da pred injiciranjem zdravila Spinraza odstranite volumen CSF, ki je enak volumnu zdravila Spinraza, ki ga boste injicirali.
Italian: Il punteggio totale medio è stato 13,8 (SD 3,09) al Giorno 253 e 15,7 (SD 1,92) al Giorno 1050.
Slovenian: 13,8 (SD 3,09) po 253 dneh in 15,7 (SD 1,92) po 1050 dneh.
Italian: 5,9% (IC al 95%: 0,7;
Slovenian: 5,9 % (95-% IZ: 0,7,
Italian: Nel corso degli studi clinici di Spinraza non sono state osservate complicanze gravi della puntura lombare, come infezioni gravi.
Slovenian: Resnih zapletov pri lumbalni punkciji, na primer resnih okužb, v kliničnih preskušanjih zdravila Spinraza niso opazili.
Italian: Segnalazione degli effetti indesiderati Se lei o suo figlio manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all'infermiere.
Slovenian: Če pri sebi ali svojem otroku opazite katerega koli izmed neželenih učinkov, se posvetujte zdravnikom ali medicinsko sestro.
Italian: Anomalie della coagulazione e trombocitopenia, inclusa trombocitopenia severa acuta, sono state osservate dopo la somministrazione di altri oligonucleotidi antisenso per via sottocutanea o endovenosa.
Slovenian: Po dajanju drugih subkutano ali intravensko apliciranih protismiselnih oligonukleotidov so opazili trombocitopenijo in abnormalnosti koagulacije krvi, vključno z akutno hudo trombocitopenijo.
Italian: Una volta aspirata nella siringa, la soluzione deve essere eliminata se non utilizzata entro 6 ore. 7.
Slovenian: Če raztopine, ki ste jo vsrkali v brizgo, ne porabite v 6 urah, jo morate zavreči.
Italian: Cloruro di calcio diidrato Cloruro esaidrato di magnesio Idrossido di sodio (per l'aggiustamento del pH) Acido cloridrico (per l'aggiustamento del pH) Acqua per preparazioni iniettabili
Slovenian: FARMACEVTSKI PODATKI 6.1 Seznam pomožnih snovi natrijev dihidrogenfosfat dihidrat natrijev hidrogenfosfat natrijev klorid kalijev klorid kalcijev klorid dihidrat magnezijev klorid heksahidrat natrijev hidroksid (za uravnavanje pH) klorovodikova kislina (za uravnavanje pH) voda za injekcije
Italian: Tabella 1: Reazioni avverse correlate alla procedura di puntura lombare riportate nello studio CS4 (SMA a insorgenza più tardiva) con un'incidenza almeno del 5% più elevata nei pazienti trattati con Spinraza, rispetto a quelli sottoposti a procedura simulata (sham)
Slovenian: neznana pogostnost (ni mogoče oceniti iz razpoložljivih podatkov) Preglednica 1: Neželeni učinki, povezani s postopkom lumbalne punkcije, o katerih so poročali v študiji CS4 (začetek SMA v poznejšem obdobju) s pogostnostjo, ki je vsaj za 5 % višja pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom Spinraza, kot pri kontrolnih bolnikih na placebu
Italian: - Ogni flaconcino da 5 ml contiene nusinersen sodico equivalente a 12 mg di nusinersen.
Slovenian: - Ena 5 ml viala vsebuje natrijev nusinersenat, ki ustreza 12 mg nusinersena.
Italian: La valutazione degli effetti indesiderati si basa sui seguenti dati di frequenza: Molto comune (≥ 1/10)
Slovenian: Seznam neželenih učinkov v obliki preglednice Ocena neželenih učinkov temelji na naslednjih podatkih o pogostnosti:
Italian: Insorgenza più tardiva
Slovenian: Začetek bolezni v poznejšem obdobju
Italian: Variazione media dal basale al Mese 15 del punteggio RULM totale2,3
Slovenian: Povprečna sprememba celotnega rezultata RULM od izhodišča do
Italian: L'atrofia muscolare spinale è causata dalla carenza di una proteina chiamata fattore di sopravvivenza dei motoneuroni (SMN) nell'organismo, che comporta la perdita di cellule nervose nel midollo spinale, con conseguente debolezza dei muscoli delle spalle, delle anche, delle cosce e della parte superiore della schiena.
Slovenian: Zato odmirajo živčne celice v hrbtenjači, kar povzroči šibkost mišic v ramenih, bokih, stegnih in zgornjem delu hrbta.
Italian: 2° trimestre
Slovenian: 15. meseca2,3
Italian: Genesis Pharma Cyprus Ltd
Slovenian: Pharma MT limited
Italian: 4 Valutato utilizzando la popolazione per la valutazione di efficacia al Mese 15 (Spinraza n = 66; controllo con procedura simulata n = 34); in caso di dati mancanti, le analisi si basano su dati imputati 5 Basato sulla regressione logistica con effetto del trattamento e aggiustamento per l'età di ogni soggetto allo screening e il punteggio HFMSE al basale
Slovenian: 4Ocenjeno z naborom v 15. mesecu za oceno učinkovitosti (Month 15 Efficacy Set) (zdravilo Spinraza n=66; kontrola s placebom n=34); kjer podatki manjkajo, analize temeljijo na metodi imputacije podatkov.
Italian: Dei 13 pazienti con SMA ad insorgenza in età neonatale, 7 su 9 pazienti (78%; IC al 95%: 45, 94) nel gruppo Spinraza e 0 su 4 (0%; IC al 95%: 0, 60) nel gruppo con procedura simulata hanno soddisfatto i criteri di risposta per le motor milestones (secondo la sezione 2 HINE: aumento ≥2 punti [o punteggio massimo] nella capacità di scalciare OPPURE aumento ≥1 punto nelle motor milestones di controllo della testa, rotolamento, capacità di star seduti, gattonamento, capacità di stare in posizione eretta o deambulazione e miglioramento in un numero maggiore di categorie di motor milestones rispetto a peggioramento).
Slovenian: Od 13 bolnikov, ki so jim postavili diagnozo simptomatične SMA z nastopom pri dojenčku, je 7 od 9 bolnikov (78 %; 95-% IZ: 45, 94) v skupini bolnikov, zdravljenih z zdravilom Spinraza, in 0 od 4 bolnikov (0 %; 95-% IZ: 0, 60) v kontrolni skupini bolnikov na placebu izpolnilo merila za doseganje odzivnosti, opredeljene z motoričnimi mejniki (v skladu s HINE,
Italian: Ogni flaconcino da 5 ml contiene nusinersen sodico equivalente a 12 mg di nusinersen (2,4 mg/ml).
Slovenian: NAVEDBA ENE ALI VEČ UČINKOVIN Ena 5 ml viala vsebuje natrijev nusinersenat, ki ustreza 12 mg nusinersena (2,4 mg/ml).
Italian: Tossicità renale
Slovenian: Toksičnost za ledvice
Italian: Effetti indesiderati legati alla puntura lombare possono verificarsi durante la somministrazione di Spinraza o successivamente.
Slovenian: Med dajanjem ali po dajanju zdravila Spinraza se lahko pojavijo neželeni učinki, povezani z lumbalno punkcijo.
Italian: Se necessario, i flaconcini integri di Spinraza possono essere estratti dal frigorifero e rimessi.
Slovenian: Neodprte viale zdravila Spinraza lahko vzamete iz hladilnika in jih spet vrnete nazaj v hladilnik, če je to potrebno.
Italian: Efficacia e sicurezza clinica
Slovenian: Klinična učinkovitost in varnost Simptomatični bolniki Začetek bolezni pri dojenčkih
Italian: Vi sono state segnalazioni di idrocefalo comunicante non correlato a meningite o emorragia in pazienti trattati con nusinersen nel contesto post-marketing.
Slovenian: Pri bolnikih, zdravljenih z nusinersenom v obdobju trženja, so poročali o komunikantnem hidrocefalusu, ki ni bil povezan z meningitisom ali krvavitvijo.
Italian: Biogen Spain SL Tel: +34 91 310 7110
Slovenian: Tel: +34 91 310 7110
Italian: Pharma MT limited Tel: +356 213 37008/9
Slovenian: Tel: +356 213 37008/9
Italian: 64) tra i pazienti con 2 copie del gene SMN2 e 62,6 (58 - 64) tra i pazienti con 3 copie del geneSMN2.
Slovenian: Povprečni rezultat CHOP INTEND je bil med bolniki s po 2 kopijama gena za SMN2 ob zadnji oceni 61,0 (46-64), med bolniki s po 3 kopijami gena za SMN2 pa je bil 62,6 (58-64).
Italian: L'analisi è stata condotta nella popolazione ITT (Spinraza: n = 84; controllo con procedura simulata: n = 42) e i dati HFMSE post-basale per i pazienti senza una visita al Mese 15 sono stati imputati mediante il metodo dell'imputazione multipla.
Slovenian: placebo: n=42), poizhodiščne podatke HFMSE pa so bolnikom brez pregleda v 15. mesecu pripisali z metodo večkratne imputacije.
Italian: Il tempo mediano al decesso o alla ventilazione permanente era 50,9 settimane dopo aver iniziato il trattamento con Spinraza nello studio CS11.
Slovenian: Po uvedbi zdravljenja z zdravilom Spinraza v študiji CS11 je vrednost mediane časa do smrti ali trajne ventilacije znašala 50,9 tedna.