FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: Degli 8 pazienti con SMA a insorgenza più tardiva, 4 su 5 pazienti (80%; IC al 95%: 38, 96) nel gruppo Spinraza e 2 su 3 (67%; IC al 95%: 21, 94) nel gruppo con procedura simulata hanno soddisfatto questa definizione di risposta.
Romanian: Dintre cei 8 pacienți cu AMS cu debut tardiv, 4 din 5 pacienți (80%; IÎ 95%: 38, 96) din grupul cu Spinraza și 2 din 3 pacienți (67%; IÎ 95%: 21, 94) din grupul de control cu procedură simulată au întrunit această definiție a răspunsului.
Italian: Nusinersen viene metabolizzato lentamente e prevalentemente attraverso idrolisi mediata da esonucleasi (3'- e 5') e non è un substrato degli enzimi del CYP450, né un inibitore o induttore degli stessi.
Romanian: Nusinersen este metabolizat lent și predominant prin hidroliză mediată de exonuclează (3' și 5') și nu este nici substrat, și nici inhibitor sau inductor, pentru enzimele CYP450.
Italian: Se ha dubbi, consulti il medico o l'infermiere prima che lei o suo figlio riceva Spinraza.
Romanian: Dacă nu sunteți sigur, adresați-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale înainte ca dumneavoastră sau copilului dumneavoastră să vi se administreze Spinraza.
Italian: 3All'analisi finale, sono state condotte analisi per CHOP INTEND e per motor milestones utilizzando il gruppo per la valutazione di efficacia (Spinraza n = 73; controllo con procedura simulata n = 37).
Romanian: 3La analiza finală, analizele privind scorul CHOP INTEND și punctele de reper ale răspunsului motor au fost efectuate folosind datele din analiza de eficacitate (Spinraza n=73; grup de control cu procedură simulată n=37).
Italian: I pazienti in questo studio si ritenevano avere una maggiore probabilità di sviluppare SMA di tipo II o III.
Romanian: S-a considerat că pacienții din acest studiu vor dezvolta cel mai probabil AMS tipul II sau III.
Italian: 1 paziente su 28 aveva 2 copie del gene SMN2, 21 pazienti ne avevano 3 copie e 6 ne avevano 4 copie.
Romanian: 1 dintre cei 28 de pacienți a avut 2 copii ale genei SMN2, 21 au avut 3 copii și 6 au avut 4 copii.
Italian: Altri medicinali appartenenti allo stesso gruppo di Spinraza hanno dimostrato un effetto sui reni.
Romanian: S-a demonstrat că alte produse din aceeași grupă de medicamente ca Spinraza afectează rinichii.
Italian: I pazienti che avevano iniziato il trattamento con Spinraza nello studio CS11 (n=24; controllo con procedura simulata nello studio CS3B) avevano un'età mediana di 17,8 mesi (intervallo 10 - 23 mesi) e un punteggio CHOP INTEND medio al basale nello studio CS11 di 17,25 (intervallo 2,0 - 46,0).
Romanian: Pacienții la care s-a inițiat tratamentul cu Spinraza în studiul CS11 (n=24; grup de control cu procedură simulată în studiul CS3B) aveau vârsta mediană de 17,8 luni (interval 10-23 luni) și un scor mediu CHOP INTEND de 17,25 (interval 2,0-46,0) la intrarea în studiul CS11.
Italian: Dei 45 pazienti che non avevano soddisfatto la definizione di ventilazione permanente nello studio CS3B, 38 pazienti (84%) erano vivi senza ventilazione permanente nello studio CS11 al momento dell'analisi ad interim.
Romanian: Din totalul de 45 de pacienți care nu întruniseră definiția ventilației permanente în studiul CS3B, 38 de pacienți (84%) supraviețuiseră fără ventilație permanentă în studiul CS11 în momentul analizei intermediare.
Italian: Tossicità renale è stata osservata dopo la somministrazione di altri oligonucleotidi antisenso per via sottocutanea o endovenosa.
Romanian: S-a observat toxicitate renală după administrarea altor oligonucleotide antisens administrate subcutanat și intravenos.
Italian: • CS5 (n. 2) (N=15) ▲ CS3B-attivo + CS11 (N=81) ▼ CS3B-procedura simulata (N=40)
Romanian: • CS5 (nr. 2) (N=15) ▲ CS3B activ + CS11 (N=81) ▼ CS3B cu procedură simulată (N=40)
Italian: L'iniezione intratecale di nusinersen nel liquido cerebrospinale (LCS) consente la piena disponibilità di questo principio attivo per la distribuzione dall'LCS ai tessuti target del sistema nervoso centrale (SNC).
Romanian: Injectarea intratecală a nusinersen în LCR permite nusinersen să fie complet disponibil pentru distribuția din LCR în țesuturile țintă ale sistemului nervos central (SNC).
Italian: Effetti indesiderati legati alla puntura lombare possono verificarsi durante la somministrazione di Spinraza o successivamente.
Romanian: Reacțiile adverse asociate puncției lombare pot apărea cât timp Spinraza este administrat sau după aceea.
Italian: Il flaconcino di Spinraza deve essere ispezionato prima della somministrazione per rilevare l'eventuale presenza di particelle.
Romanian: Flaconul de Spinraza trebuie inspectat pentru depistarea particulelor înainte de administrare.
Italian: Dei 12 pazienti (50%) che non avevano soddisfatto la definizione di ventilazione permanente nello studio CS3B, 7 pazienti (58%) erano vivi senza ventilazione permanente nello studio CS11.
Romanian: Din totalul de doisprezece pacienți (50%) care nu întruniseră definiția ventilației permanente în studiul CS3B, 7 pacienți (58%) supraviețuiseră fără ventilație permanentă în studiul CS11.
Italian: Prima che lei o suo figlio riceviate Spinraza, il medico può decidere di eseguire un'analisi del sangue per verificare la corretta coagulazione.
Romanian: Înainte ca dumneavoastră sau copilului dumneavoastră să vi se administreze Spinraza, medicul poate decide să vă facă o analiză de sânge pentru a verifica dacă sângele dumneavoastră sau al copilului dumneavoastră se coagulează în mod adecvat.
Italian: Non vi è accumulo nelle misure di esposizione plasmatica (Cmax e AUC) dopo dosi ripetute.
Romanian: Nu se observă nicio acumulare după doze multiple în determinările utilizate pentru expunerea plasmatică (Cmax și ASC).
Italian: Questi risultati sono supportati da 2 studi in aperto (studio CS2 e studio CS12).
Romanian: Aceste rezultate sunt susținute de 2 studii clinice în regim deschis (studiul clinic CS2 și studiul clinic
Italian: Spinraza è una soluzione iniettabile limpida e incolore.
Romanian: Cum arată Spinraza și conținutul ambalajului Spinraza este o soluție injectabilă limpede și incoloră.
Italian: Prima della somministrazione, i flaconcini integri di Spinraza possono essere estratti dal frigorifero e rimessi in frigorifero, se necessario.
Romanian: Înainte de administrare, flacoanele nedeschise de Spinraza pot fi scoase și reintroduse la frigider după cum este necesar.
Italian: Tra i pazienti trattati con Spinraza mediante puntura lombare, è stata osservata insorgenza di un'infezione grave,
Romanian: În rândul pacienților tratați cu Spinraza prin puncție lombară, au fost observate infecții grave, cum este meningita.
Italian: Questo viene fatto da un medico esperto nell'esecuzione di punture lombari.
Romanian: Aceasta va fi realizată de către un medic cu experiență în efectuarea puncțiilor lombare.
Italian: Confezione da un flaconcino per scatola.
Romanian: Dimensiunea ambalajului este de un flacon într-o cutie.
Italian: Tabella 1: Reazioni avverse correlate alla procedura di puntura lombare riportate nello studio CS4 (SMA a insorgenza più tardiva) con un'incidenza almeno del 5% più elevata nei pazienti trattati con Spinraza, rispetto a quelli sottoposti a procedura simulata (sham)
Romanian: Tabelul 1: Reacții adverse asociate procedurii de puncție lombară, raportate în studiul clinic CS4 (AMS cu debut tardiv) cu o incidență cu cel puțin 5% mai mare la pacienții tratați cu Spinraza decât la pacienţii din grupul de control la care se mimează procedura de administrare (procedura simulată)
Italian: CS5 (n. 3) CS5 (n. 2) CS3A CS3B-attivo + CS11 CS11 (CS3B-procedura simulata) CS3B-procedura simulata
Romanian: CS5 (nr. 3) CS5 (nr. 2) CS3A CS3B activ + CS11 CS11 (CS3B cu procedură simulată) CS3B cu procedură simulată
Italian: Uso intratecale.
Romanian: Administrare intratecală.
Italian: Al giorno 700, 7 pazienti su 11 (64%) con 2 copie del gene SMN2 e 0 pazienti su 5 (0%) con 3 copie del gene SMN2, hanno soddisfatto i criteri definiti dal protocollo di SMA con manifestazioni cliniche, tuttavia tali pazienti hanno registrato un aumento di peso e raggiunto motor milestones WHO in contrasto con la SMA di tipo I. Un confronto del raggiungimento delle motor milestones tra i pazienti con SMA sintomatica ad insorgenza neonatale e SMA pre-sintomatica è riportato nella Figura 3.
Romanian: În Ziua 700, 7 din 11 pacienți (64%) cu 2 copii ale genei SMN2 și 0 din 5 pacienți (0%) cu 3 copii ale genei SMN2, au întrunit criteriile definite în protocol pentru AMS cu manifestări clinice, cu toate acestea, acești pacienți au crescut în greutate și au atins punctele de reper ale răspunsului motor definite de OMS, inconsecvent cu AMS tipul I. O comparație a atingerii punctelor de reper ale răspunsului motor în rândul pacienților cu AMS simptomatică cu debut infantil și AMS presimptomatică este prezentată în Figura 3.
Italian: Si raccomanda di rimuovere il volume di LCS equivalente al volume di Spinraza da iniettare, prima della somministrazione di Spinraza.
Romanian: Se recomandă ca volumul de LCR, echivalent cu volumul de Spinraza care urmează a fi injectat, să fie eliminat înainte de administrarea Spinraza.
Italian: All'analisi ad interim tutti i 25 pazienti (100%) hanno raggiunto le motor milestones WHO della capacità di stare seduti senza supporto e 22 (88%) pazienti deambulavano con assistenza.
Romanian: La analiza intermediară, toți cei 25 (100%) pacienți au atins punctul de reper al răspunsului motor definit de OMS la statul în șezut fără sprijin, iar 22 (88%)
Italian: Lo studio CS5 (NURTURE) è uno studio in aperto in neonati pre-sintomatici con diagnosi genetica di SMA, arruolati a un'età di 6 settimane o inferiore.
Romanian: Studiul clinic CS5 (NURTURE) este un studiu clinic în regim deschis efectuat la sugari presimptomatici diagnosticați din punct de vedere genetic cu AMS, care au fost înrolați la vârsta de 6 săptămâni sau mai puțin.
Italian: La farmacocinetica (PK) a dose singola e a dosi ripetute di nusinersen, somministrato per iniezione intratecale, è stata determinata in pazienti pediatrici con diagnosi di SMA.
Romanian: Farmacocinetica (FC) nusinersen după doze unice și multiple, administrate prin injecție intratecală, a fost stabilită la pacienți copii și adolescenți diagnosticați cu AMS.
Italian: Biogen GmbH Tel: +49 (0) 89 99 6170
Romanian: Deutschland Biogen GmbH Tel: +49 (0) 89 99 6170
Italian: ★ CS5 (n. 3) (N=10) ■ CS3A (N=17) ♦ CS11 (CS3B-procedura simulata) (N=23)
Romanian: ★ CS5 (nr. 3) (N=10) ■ CS3A (N=17) ♦ CS11 (CS3B cu procedură simulată) (N=23)
Italian: I pazienti sono stati randomizzati in rapporto 2:1 al gruppo Spinraza (secondo il regime posologico approvato) o al gruppo di controllo con procedura simulata, per una durata di trattamento compresa tra 6 e 442 giorni.
Romanian: Pacienții au fost randomizați în raport de 2:1 fie la Spinraza (conform schemei de dozare aprobate), fie la grupul de control la care se mimează procedura de administrare (procedura simulată), cu o durată a tratamentului variind între 6 și 442 de zile.
Italian: Dei 13 pazienti con SMA ad insorgenza in età neonatale, 7 su 9 pazienti (78%; IC al 95%: 45, 94) nel gruppo Spinraza e 0 su 4 (0%; IC al 95%: 0, 60) nel gruppo con procedura simulata hanno soddisfatto i criteri di risposta per le motor milestones (secondo la sezione 2 HINE: aumento ≥2 punti [o punteggio massimo] nella capacità di scalciare OPPURE aumento ≥1 punto nelle motor milestones di controllo della testa, rotolamento, capacità di star seduti, gattonamento, capacità di stare in posizione eretta o deambulazione e miglioramento in un numero maggiore di categorie di motor milestones rispetto a peggioramento).
Romanian: Dintre cei 13 pacienți cu AMS cu debut infantil, 7 din 9 pacienți (78%; IÎ 95%: 45, 94) din grupul cu Spinraza și 0 din 4 pacienți (0%; IÎ 95%: 0, 60) din grupul de control cu procedură simulată au întrunit criteriile pentru punctele de reper ale răspunsului motor (conform HINE Secțiunea 2: creștere de ≥2 puncte [sau scor maximal] a capacității de a lovi SAU creștere ≥1 punct în punctele de reper ale răspunsului motor de control al capului, rostogolit, stat în șezut, mers de-a bușilea, stat în picioare sau mers, și îmbunătățire la mai multe puncte de reper ale răspunsului motor decât cele care reprezintă agravare).
Italian: L'analisi è stata condotta nella popolazione ITT (Spinraza: n = 84; controllo con procedura simulata: n = 42) e i dati HFMSE post-basale per i pazienti senza una visita al Mese 15 sono stati imputati mediante il metodo dell'imputazione multipla.
Romanian: Analiza a fost realizată în cadrul populației ITT (Spinraza: n=84; grup de control cu procedură simulată: n=42), iar datele HFMSE după intrarea în studiu pentru pacienții care nu au avut o vizită în luna 15 au fost calculate folosind metoda imputărilor multiple.
Italian: I criteri definiti dal protocollo per la SMA con manifestazioni cliniche comprendevano l'aggiustamento del peso per età al di sotto del quinto percentile WHO, una diminuzione di 2 o più percentili principali nella curva di crescita ponderale, il posizionamento di una sonda gastrica percutanea e/o l'incapacità di raggiungere le adeguate motor milestones WHO previste per l'età (posizione seduta senza supporto, posizione eretta con assistenza, gattonamento, deambulazione con assistenza, capacità di stare seduti autonomamente e deambulazione autonoma).
Romanian: Criteriile definite în protocol pentru AMS cu manifestări clinice au inclus greutatea ajustată în funcție de vârstă sub percentila cinci a OMS, o scădere de 2 sau mai multe curbe pe percentilele creșterii în greutate, amplasarea unui tub gastric percutanat și/sau incapacitatea de a atinge punctele de reper a răspunsului motor definite de OMS specifice vârstei (stat în șezut fără sprijin, stat în picioare cu ajutor, mersul de-a bușilea pe mâini și genunchi, mersul cu ajutor, statul în picioare singur și mersul singur).
Italian: Si sono osservati miglioramenti della funzione motoria tra i pazienti che hanno continuato a ricevere Spinraza dallo studio CS3B, nonché tra quelli che hanno iniziato ad assumere Spinraza nello studio CS11 (Figura 3), con il massimo beneficio tra coloro che hanno iniziato prima il trattamento.
Romanian: Ameliorarea funcției motorii a fost observată la pacienții care au continuat tratamentul cu Spinraza din studiul CS3B, precum și la cei care au inițiat tratamentul cu
Italian: Esperienza post-marketing
Romanian: Experiența de după punerea pe piață
Italian: Cloruro di calcio diidrato Cloruro esaidrato di magnesio Idrossido di sodio (per l'aggiustamento del pH) Acido cloridrico (per l'aggiustamento del pH) Acqua per preparazioni iniettabili
Romanian: Clorură de calciu dihidrat Clorură de magneziu hexahidrat Hidroxid de sodiu (pentru ajustarea pH-ului) Acid clorhidric (pentru ajustarea pH-ului) Apă pentru preparate injectabile
Italian: Motivazioni per la variazione dei termini dell'autorizzazione all'immissione in commercio
Romanian: Motive pentru modificarea condiţiilor autorizaţiei/autorizaţiilor de punere pe piaţă
Italian: Biogen Idec Limited Tel: +44 (0) 1628 50 1000
Romanian: United Kingdom Biogen Idec Limited Tel: +44 (0) 1628 50 1000
Italian: CS7 è uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, con procedura simulata su pazienti sintomatici con diagnosi di SMA ad insorgenza in età neonatale (≤6 mesi) o ad insorgenza più tardiva (>6 mesi) e 2 o 3 copie del gene SMN2 (Parte 1), seguito da una fase di estensione in aperto a lungo termine (Parte 2).
Romanian: CS7 este un studiu de fază 2, randomizat, dublu-orb, controlat cu procedură simulată, efectuat la pacienți simptomatici diagnosticați cu AMS cu debut infantil (≤6 luni) sau cu debut tardiv (>6 luni) și cu 2 sau 3 copii ale genei SMN2 (Partea 1), urmat de o fază de extensie în regim deschis pe termen lung (Partea 2).
Italian: Come viene somministrato Spinraza
Romanian: Cum se administrează Spinraza
Italian: All'analisi finale, una percentuale di pazienti maggiore in misura statisticamente significativa ha raggiunto la definizione di responder per tappe di sviluppo motorio (motor milestones) nel gruppo Spinraza (51%), rispetto al gruppo di controllo con procedura simulata (0%) (p < 0,0001).
Romanian: La analiza finală, un procent mai mare de pacienți, semnificativ din punct de vedere statistic, au atins un punct de reper al răspunsului motor, conform definiției, în grupul de tratament cu Spinraza (51%), faţă de grupul de control cu procedură simulată (0%) (p<0,0001).
Italian: In questi pazienti, è stato osservato un miglioramento medio di 28,6 metri (DS 47,22, n = 12) al Giorno 253 e di 86,5 metri (DS 40,58, n = 8) al Giorno 1050.
Romanian: La acești pacienți, s-a observat o îmbunătățire medie de 28,6 metri (DS 47,22, n=12) în Ziua 253 și de 86,5 metri (DS 40,58, n=8) în Ziua 1050.
Italian: Foglio illustrativo: informazioni per l'utilizzatore Spinraza 12 mg soluzione iniettabile nusinersen
Romanian: Prospect: Informații pentru utilizator Spinraza 12 mg soluție injectabilă nusinersen
Italian: 2Valutata utilizzando la popolazione Intent-to-Treat (Spinraza: n = 84; controllo con procedura simulata: n = 42); i dati per i pazienti senza una visita al Mese 15 sono stati imputati mediante il metodo dell'imputazione multipla 3Media dei minimi quadrati
Romanian: 2Evaluată folosind populația cu intenție de tratament (Spinraza n=84; grup de control cu procedură simulată n=42); datele pentru pacienții care nu au avut o vizită în luna 15 au fost calculate folosind metoda imputărilor multiple 3Media celor mai mici pătrate
Italian: Se lei o suo figlio saltate una dose di Spinraza, consulti il medico in modo che Spinraza possa essere somministrato non appena possibile.
Romanian: Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră omiteți o injecție Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră omiteți/omite o doză de Spinraza, adresați-vă medicului dumneavoastră astfel încât Spinraza să poată fi administrat cât de curând posibil.
Italian: Il punteggio totale medio è stato 26,4 (DS 11,91) al Giorno 253 e 31,3 (DS 13,02) al Giorno 1050; non è stato osservato alcun plateau.
Romanian: Scorul total mediu a fost de 26,4 (DS 11,91) în Ziua 253 şi de 31,3 (DS 13,02) în Ziua 1050, fără să se observe o stare de platou.
Italian: I pazienti sono stati randomizzati in rapporto 2:1 a Spinraza (somministrazione di 3 dosi di carico e dosi di mantenimento ogni 6 mesi) o controllo con procedura simulata, per una durata di trattamento compresa tra 324 e 482 giorni.
Romanian: Pacienții au fost randomizați în raport de 2:1 fie la Spinraza (cu administrare a 3 doze de încărcare și urmate de doze de întreținere la fiecare 6 luni), fie la grupul de control cu procedură simulată, cu o durată a tratamentului variind între 324 și 482 de zile.
Italian: 5,9% (IC al 95%: 0,7;
Romanian: 5,9% (IÎ 95%: 0,7;
Italian: Si raccomanda di rimuovere il volume di liquido cerebrospinale (LCS) equivalente al volume di Spinraza da iniettare, prima della somministrazione di Spinraza.
Romanian: Se recomandă ca volumul de lichid cefalorahidian (LCR), echivalent cu volumul de Spinraza care urmează a fi injectat, să fie eliminat înainte de administrarea Spinraza.
Italian: Una volta aspirata nella siringa, la soluzione deve essere eliminata se non utilizzata entro 6 ore. 10.
Romanian: După extragerea în seringă, dacă soluția nu se folosește în decurs de 6 ore, trebuie aruncată.
Italian: 5Secondo la sezione 2 dell'Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE): aumento ≥ 2 punti [o punteggio massimo] della capacità di calciare, OPPURE aumento ≥ 1 punto delle motor milestones di controllo della testa, rotolamento, capacità di star seduti, gattonamento, capacità di stare in posizione eretta o deambulazione, E miglioramento in più categorie di motor milestones rispetto al peggioramento, definito come responder per questa analisi primaria.
Romanian: 5Conform Examinării neurologice Hammersmith pentru sugari (HINE - Hammersmith Infant Neurological Examination) secțiunea 2: creștere ≥2 puncte [sau scor maximal] a capacității de a lovi SAU creștere ≥1 punct în punctele de reper ale răspunsului motor de control al capului, rostogolit, stat în șezut, mers de-a bușilea, stat în picioare sau mers ȘI îmbunătățire la mai multe puncte de reper ale răspunsului motor decât cele care prezintă agravare), definită ca răspuns pentru această analiză primară.
Italian: Diidrogenofosfato di sodio diidrato, fosfato disodico, cloruro di sodio, cloruro di potassio, cloruro di calcio diidrato, cloruro esaidrato di magnesio, idrossido di sodio, acido cloridrico, acqua per preparazioni iniettabili.
Romanian: Dihidrogenofosfat de sodiu dihidrat, fosfat disodic, clorură de sodiu, clorură de potasiu, clorură de calciu dihidrat, clorură de magneziu hexahidrat, hidroxid de sodiu, acid clorhidric, apă pentru preparate injectabile.
Italian: Tra quelli con valori osservati al Mese 15, una percentuale più elevata di soggetti trattati con Spinraza ha evidenziato un miglioramento (rispettivamente 73% vs 41%) e una percentuale inferiore di soggetti trattati con Spinraza ha registrato un peggioramento (rispettivamente 23% vs 44%) nel punteggio HFMSE totale, rispetto ai pazienti di controllo con procedura simulata.
Romanian: Dintre cei cu valori înregistrate în luna 15, un procent mai mare dintre subiecții tratați cu Spinraza au manifestat îmbunătățire a scorului HFMSE total comparativ cu grupul de control cu procedură simulată (73% față de, respectiv, 41%) și un procent mai mic dintre subiecții tratați cu Spinraza au manifestat agravare (23% față de, respectiv, 44%).
Italian: I pazienti in questo studio avevano una maggiore probabilità di sviluppare SMA di tipo I o II.
Romanian: S-a considerat că pacienții din acest studiu vor dezvolta cel mai probabil AMS tipul I sau II.
Italian: Punteggio medio (± SE) delle Motor Milestones totali
Romanian: Scorul mediu total (+/- SE) al punctului de reper al răspunsului motor
Italian: 0,5 (IC al 95%: -0,6; 1,6)
Romanian: 0,5 (IÎ 95%: -0,6; 1,6)
Italian: 1CS4 è stato interrotto dopo analisi statistica positiva sull'endpoint primario all'analisi ad interim (un miglioramento statisticamente significativo rispetto al punteggio HFMSE al basale è stato osservato nei pazienti trattati con Spinraza, rispetto ai pazienti di controllo con procedura simulata (Spinraza vs controllo procedura simulata: 4,0 vs -1,9; p = 0,0000002))
Romanian: 1CS4 a fost oprit după analiza statistică pozitivă a obiectivului principal final de evaluare la analiza intermediară (s-a observat o îmbunătățire semnificativă statistic a scorului HFMSE de la intrarea în studiu la pacienții tratați cu Spinraza comparativ cu pacienții din grupul de control cu procedură simulată (Spinraza comparativ cu grupul de control cu procedură simulată: 4,0 comparativ cu -1,9; p=0,0000002))
Italian: Studio di efficacia post-autorizzativo (PAES): al fine di valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di nusinersen in pazienti sintomatici con atrofia muscolare spinale, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve condurre e presentare i risultati dello studio di estensione di fase 3 in aperto (SHINE, CS11)
Romanian: Pentru a evalua eficacitatea și siguranța pe termen lung a nusinersen la pacienții simptomatici cu atrofie musculară spinală, DAPP trebuie să desfășoare și să depună rezultatele studiului de extensie în regim deschis, de fază 3 (SHINE, CS11)
Italian: Nella popolazione neonatale esposta a Spinraza non è stato possibile valutare alcuni eventi avversi comunemente associati a puntura lombare (ad es. cefalea e dolore dorsale), data la limitata comunicazione adeguata a tale fascia d'età.
Romanian: Este posibil ca unele evenimente adverse asociate în mod frecvent puncției lombare (de exemplu, cefaleea și dorsalgia) să nu poată fi evaluate la populația de sugari expusă la Spinraza, ca urmare a capacităților limitate de comunicare specifice acestei grupe de vârstă.
Italian: Popolazione usata nella figura: soggetti di CS5 nel gruppo ITT con numero di copie del gene SMN2 indicato tra parentesi, CS3A: soggetti con 2 copie del gene SMN2, CS3B: soggetti con 2 copie del gene SMN2 nel gruppo ITT.
Romanian: Subiecții din studiul CS5, grupul de analiză cu intenție de tratament, cu numărul de copii ale genei SMN2 redat între paranteze, CS3A: Subiecții cu 2 copii ale genei SMN2, CS3B: Subiecții cu 2 copii ale genei SMN2 din grupul de analiză cu intenție de tratament.