FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Your doctor will tell you how long you or your child need to receive Spinraza.
Lithuanian: Gydytojas Jums nurodys, kiek laiko Jums arba Jūsų vaikui reikės leisti Spinraza.
English: Pharmacotherapeutic group: Other drugs for disorders of the musculo-skeletal system, ATC code: M09AX07
Lithuanian: Farmakoterapinė grupė - kiti raumenų ir skeleto sistemą veikiantys vaistai, ATC kodas - M09AX07.
English: The injection must not be administered in areas of the skin where there are signs of infection or inflammation.
Lithuanian: Negalima leisti odos srityse, kuriose yra infekcijos ar uždegimo požymių.
English: Secondary endpoints including functional measures and WHO motor milestone achievement were formally statistically tested and are described in Table 3.
Lithuanian: Antrinės vertinamosios baigtys, įskaitant funkcinius rodmenis ir PSO motorikos tikslų pasiekimą, buvo oficialiai statistiškai ištirti ir yra aprašyti 3 lentelėje.
English: • Hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain)
Lithuanian: • hidrocefalija (per didelio kiekio skysčio susikaupimas aplink smegenis);
English: It is unknown whether nusinersen/metabolites are excreted in human milk.
Lithuanian: Nežinoma, ar nusinersenas / metabolitai išsiskiria į motinos pieną.
English: If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant or are planning to have a baby, ask your doctor for advice before being given this medicine.
Lithuanian: Jeigu esate nėščia, žindote kūdikį, manote, kad galbūt esate nėščia arba planuojate pastoti, tai prieš Jums leidžiant šį vaistą pasitarkite su gydytoju.
English: At the time of interim analysis, 22 out of 24 patients (92%) were alive.
Lithuanian: Tarpinės analizės metu 22 iš 24 pacientų (92 %) buvo gyvi.
English: Spinraza works by helping the body to produce more of the SMN protein that people with SMA are lacking.
Lithuanian: Spinraza veikia padėdamas organizmui gaminti daugiau SMN baltymo, kurio trūksta SRA sergantiems žmonėms.
English: Proportion at Day 302
Lithuanian: Dalis 302-ą dieną
English: Four patients met the criteria for permanent ventilation and five patients died during the study.
Lithuanian: Tyrimo metu keturi pacientai ėmė atitikti nuolatinės ventiliacijos kriterijus, o penki pacientai mirė.
English: Nusinersen is not a substrate or inhibitor of human BCRP, P-gp, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, OATP1B1, OATP1B3, or BSEP transporters.
Lithuanian: Nusinersenas nėra žmogaus nešiklių BCRP, P-gp, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, OATP1B1, OATP1B3 arba BSEP substratas ar inhibitorius.
English: Spinraza treated Patients
Lithuanian: Spinraza gydyti pacientai
English: MedDRA preferred term Spinraza frequency category, n=84
Lithuanian: Spinraza dažnio kategorija, n = 84
English: Proportion at Day 394
Lithuanian: Dalis 394-ą dieną
English: The majority of patients studied were Caucasian.
Lithuanian: Didžioji dalis tirtų pacientų buvo baltaodžiai.
English: The impact of immunogenicity on safety was not formally analysed as the number of patients with ADAs was low.
Lithuanian: Imunogeniškumo poveikis saugumui specifiškai neanalizuotas, nes APV turinčių pacientų skaičius buvo mažas.
English: The analysis included 28 patients who received their first dose in study CS2, and then transferred to the extension phase, study CS12.
Lithuanian: Į analizę įtraukti 28 pacientai, kurie savo pirmąją dozę gavo tyrimo CS2 metu ir paskui buvo perkelti į tęstinę tyrimo fazę, tyrimą CS12.
English: The median age at first dose was 162 days.
Lithuanian: Amžiaus mediana vartojant pirmąją dozę buvo 162 dienos.
English: The usual dose of Spinraza is 12 mg.
Lithuanian: Įprasta Spinraza dozė yra 12 mg.
English: Proportion at Day 183
Lithuanian: Dalis 183-ą dieną
English: Symptomatic patients
Lithuanian: Simptomų turintys pacientai
English: In Part 1 of the study, patients were followed for a median of 302 days.
Lithuanian: 1-ojoje tyrimo dalyje pacientų stebėjimo trukmės mediana buvo 302 dienos.
English: 1 out of 28 patients had 2 SMN2 gene copies, 21 had 3 copies, and 6 had 4 copies.
Lithuanian: 1 iš 28 pacientų turėjo 2 SMN2 geno kopijas, 21 turėjo 3 kopijas ir 6 turėjo 4 kopijas.
English: Two events, angioedema and serum sickness, were considered serious and related.
Lithuanian: Du reiškiniai - angioneurozinė edema ir seruminė liga - buvo laikomi sunkiais ir susijusiais.
English: In vitro studies indicate that the likelihood for interactions with nusinersen due to competition for plasma protein binding, or competition with or inhibition of transporters is low.
Lithuanian: In vitro tyrimai rodo, kad sąveikos su nusinersenu tikimybė dėl konkurencijos dėl prisijungimo prie plazmos baltymų arba konkurencijos su nešikliais ar jų slopinimo yra maža.
English: There may also be difficulties with giving a medicine by this method in very young patients and those with scoliosis (twisted and curved spine).
Lithuanian: Šiuo metodu taip pat gali būti sunku vaistą suleisti labai jauniems pacientams ir pacientams, kuriems yra skoliozė (išlinkęs ir kreivas stuburas).
English: The 6MWT (six-minute walk test) was conducted for ambulatory patients only.
Lithuanian: 6 minučių ėjimo testas buvo atliekamas tik vaikščiojantiems pacientams.
English: In the event of an overdose, supportive medical care should be provided including consulting with a healthcare professional and close observation of the clinical status of the patient.
Lithuanian: Perdozavus turi būti suteikiama palaikomoji medicininė priežiūra, įskaitant konsultaciją su sveikatos priežiūros specialistu bei atidų paciento klinikinės būklės stebėjimą.
English: HFMSE score
Lithuanian: HFMSE balas
English: Some patients were implanted with a ventriculo-peritoneal shunt.
Lithuanian: Kai kuriems pacientams buvo implantuotas ventrikuloperitoninis šuntas.
English: A second gene SMN2, located near SMN1, is responsible for a small amount of SMN protein production.
Lithuanian: Antrasis genas SMN2, esantis greta SMN1, sąlygoja mažą SMN baltymo gamybą.
English: A maintenance dose should be administered once every 4 months thereafter.
Lithuanian: Paskui kas 4 mėnesius turi būti vartojama palaikomoji dozė.
English: The safety and efficacy in patients with renal impairment has not been established and they should be closely observed.
Lithuanian: Saugumas ir veiksmingumas pacientams, kurių inkstų funkcija sutrikusi, neištirti, todėl jie turi būti atidžiai stebimi.
English: In addition, no patients in the Spinraza or shamcontrol group required the use of permanent ventilation.
Lithuanian: Be to, nė vienam pacientui Spinraza arba netikros kontrolinės procedūros grupėje neprireikė nuolatinės ventiliacijos.
English: If you or your child miss a dose of Spinraza, speak with your doctor so that Spinraza can be given as soon as possible.
Lithuanian: Jums arba Jūsų vaikui praleidus Spinraza dozę, pasitarkite su gydytoju, kad Spinraza būtų galima suleisti kiek galima greičiau.
English: However, individual safety data for the treatment-emergent ADA-positive cases were reviewed, and no AEs of interest were identified.
Lithuanian: Tačiau buvo peržiūrėti gydymo metu nustatytų teigiamų APV atvejų individualūs saugumo duomenys, ir specialiųjų dominančių nepageidaujamų reiškinių (NR) nenustatyta.
English: Median age at first dose was 22 days.
Lithuanian: Amžiaus mediana gaunant pirmąją dozę buvo 22 dienos.
English: • Hypersensitivity (an allergic or allergic-like reaction that may include swelling of your face, lips or tongue, rash, or itching)
Lithuanian: • padidėjęs jautrumas (alerginė arba į alergiją panaši reakcija, kuri gali apimti veido, lūpų ar liežuvio patinimą, bėrimą ar niežėjimą).
English: The vial should be taken out of the refrigerator and allowed to warm to room temperature (25°C) without using external heat sources, prior to administration.
Lithuanian: Prieš vartojant flakoną reikia išimti iš šaldytuvo ir palaukti, kol sušils iki kambario temperatūros (25 °C), nenaudojant išorinių šilumos šaltinių.
English: The need for continuation of therapy should be reviewed regularly and considered on an individual basis depending on the patient's clinical presentation and response to the therapy.
Lithuanian: Reikia reguliariai peržiūrėti poreikį tęsti gydymą ir apsvarstyti konkrečiu atveju, priklausomai nuo paciento klinikinės būklės ir atsako į gydymą.
English: Characteristics in specific patient populations
Lithuanian: Ypatingų pacientų populiacijų charakteristikos
English: EU/1/17/1188/001
Lithuanian: REGISTRACIJOS PAŽYMĖJIMO NUMERIS (-IAI) EU/1/17/1188/001
English: No impact on male or female fertility, or embryo-foetal development, or pre/post-natal development was observed.
Lithuanian: Poveikio patinų ar patelių vaisingumui arba embriono ir vaisiaus vystymuisi, arba prenataliniam ir postnataliniam vystymuisi nepastebėta.
English: What Spinraza is and what it is used for
Lithuanian: Kas yra Spinraza ir kam jis vartojamas
English: At the interim analysis, all 25 (100%) patients had achieved the WHO motor milestone of sitting without support, 22 (88%) patients were walking with assistance.
Lithuanian: Atliekant tarpinę analizę, visi 25 (100 %) pacientai buvo pasiekę sėdėjimo be pagalbos motorikos tikslą pagal PSO, 22 (88 %) pacientai galėjo vaikščioti su pagalba.
English: Two previously non-independent ambulatory patients (Type III) achieved independent walking, and one non-ambulatory patient (Type II) achieved independent walking.
Lithuanian: Du prieš tai nesavarankiškai vaikščioję pacientai (sirgę III tipo SRA) pradėjo savarankiškai vaikščioti ir vienas nevaikščiojęs pacientas (sirgęs II tipo SRA) pradėjo savarankiškai vaikščioti.
English: The decision to treat should be based on an individualised expert evaluation of the expected benefits of treatment for that individual, balanced against the potential risk of treatment with Spinraza.
Lithuanian: Sprendimą gydyti reikia priimti, specialistui remiantis numatomos gydymo naudos konkrečiam asmeniui įvertinimu, lyginant su potencialia gydymo Spinraza rizika.
English: Displacement of these factors leads to retention of exon 7 in the SMN2 mRNA and hence when SMN2 mRNA is produced, it can be translated into the functional full length SMN protein.
Lithuanian: Šių faktorių išstūmimas sąlygoja egzono 7 išlaikymą SMN2 iRNR, todėl pasigaminus SMN2 iRNR, jis gali būti verčiamas į funkcionuojantį viso ilgio SMN baltymą.
English: If you have any questions about how Spinraza is given, ask your doctor.
Lithuanian: Jeigu kiltų daugiau klausimų dėl Spinraza leidimo, kreipkitės į gydytoją.
English: The incidence and severity of these events were consistent with events expected to occur with lumbar puncture.
Lithuanian: Šių reiškinių dažnis ir sunkumas atitiko reiškinių, tikėtinų po juosmeninės punkcijos, dažnį ir sunkumą.
English: The majority of these side effects are reported within 72 hours of the procedure.
Lithuanian: Dažniausiai šis šalutinis poveikis nustatomas per 72 valandas po procedūros.
English: If clinically indicated, urine protein testing (preferably using a first morning urine specimen) is recommended.
Lithuanian: Jei kliniškai indikuotina, rekomenduojama atlikti baltymo kiekio šlapime tyrimus (pageidautina, naudojant pirmojo rytinio šlapimo mėginį).
English: In Study CS11 all patients received Spinraza, with the length of treatment ranging from 65 to 592 days (median 289 days) at the time of interim analysis.
Lithuanian: Tyrimo CS11 metu visiems pacientams buvo skiriamas Spinraza, o gydymo trukmė buvo nuo 65 iki 592 dienų (mediana - 289 dienos) tarpinės analizės metu.
English: Spinraza is administered as an intrathecal bolus injection over 1 to 3 minutes, using a spinal anaesthesia needle.
Lithuanian: Spinraza boliuso būdu suleidžiamas į povoratinklinę ertmę per 1-3 minutes, naudojant spinalinės anestezijos adatą.
English: The mean CHOP INTEND score at last assessment was 61.0 (46 - 64) amongst patients with 2 SMN2 copies and 62.6 (58 - 64) amongst those with 3 SMN2 copies.
Lithuanian: Vidutinis CHOP INTEND balas paskutinio vertinimo metu buvo 61,0 (46-64) tarp pacientų, turinčių 2 SMN2 kopijas, ir 62,6 (58-64) tarp pacientų, turinčių 3 SMN2 kopijas.
English: The mean terminal elimination half-life in CSF is estimated at 135 to 177 days.
Lithuanian: Apskaičiuotoji vidutinė galutinės pusinės eliminacijos iš smegenų skysčio trukmė yra 135-177 dienos.
English: Time to death or permanent ventilation (≥ 16 hours ventilation/day continuously for > 21 days in the absence of an acute reversible event or tracheostomy) was assessed as the primary endpoint.
Lithuanian: Laikas iki mirties ar nuolatinės ventiliacijos (ventiliacija ≥ 16 valandų per parą nepertraukiamai > 21 dieną, nesant ūminio grįžtamojo reiškinio, arba tracheostomija) buvo vertinamas kaip pirminė vertinamoji baigtis.
English: Upon completion of Study CS4 (CHERISH) 125 patients enrolled in Study CS11 (SHINE), where all patients received Spinraza.
Lithuanian: Baigę dalyvauti tyrime CS4 (CHERISH), 125 pacientai buvo įtraukti į tyrimą CS11 (SHINE), kuriame visiems pacientams buvo skiriamas Spinraza.
English: SMA is a progressive neuromuscular disease resulting from mutations in chromosome 5q in the SMN1 gene.
Lithuanian: SRA yra progresuojanti nervų ir raumenų liga, pasireiškianti dėl 5q chromosomos mutacijų SMN1 gene.
English: Twelve out of 20 patients (60%) in the study met the primary endpoint with improvement in mean motor milestone achievement over time.
Lithuanian: Dvylika iš 20 pacientų (60 %) tyrime atitiko pirminę vertinamąją baigtį, jiems laikui bėgant pasiektas vidutinio motorikos tikslo pagerėjimas.
English: An interim analysis was conducted when patients had been on study for median of 27.1 months (15.135.5 months) and were of a median age at last visit of 26.0 months (14.0 -34.3 months).
Lithuanian: Tarpinė analizė buvo atlikta, kai pacientų dalyvavimo tyrime trukmės mediana siekė 27,1 mėnesio (nuo 15,1 iki 35,5 mėnesio), o jų amžiaus mediana paskutinio apsilankymo metu buvo 26,0 mėnesiai (nuo 14,0 iki 34,3 mėnesio).
English: The majority of patients (88%) have 3 copies of the SMN2 gene (8% have 2 copies, 2% have 4 copies, and 2% have an unknown copy number).
Lithuanian: Didžioji dalis pacientų (88 %) turėjo 3 SMN2 geno kopijas (8 % turėjo 2 kopijas, 2 % turėjo 4 kopijas, o 2 % turėtų kopijų skaičius nežinomas).
English: The effect of hepatic or renal insufficiency as covariates could not be thoroughly evaluated in the population PK model given the rarity of patients displaying clinically relevant liver or kidney insufficiencies.
Lithuanian: Kepenų arba inkstų funkcijos nepakankamumo kaip kovariantų poveikis negalėjo būti išsamiai įvertintas naudojant populiacijos FK modelį, atsižvelgiant į pacientų, kuriems pasireiškia kliniškai reikšmingas kepenų ar inkstų funkcijos nepakankamumas, retumą.
English: A majority of Spinraza treated patients experienced stabilization or improvement in motor function, with the greatest benefit observed in those with earlier treatment initiation.
Lithuanian: Daugumos Spinraza gydytų pacientų motorinė funkcija stabilizavosi arba pagerėjo, o didžiausia nauda nustatyta tiems pacientams, kuriems gydymas pradėtas anksčiau.
English: Spinraza is not metabolised via the cytochrome P450 enzyme system in the liver, therefore dose adjustment is unlikely to be required in patients with hepatic impairment (see sections 4.5 and 5.2).
Lithuanian: Spinraza nėra metabolizuojamas per citochromo P450 fermentų sistemą kepenyse, todėl nėra tikėtina, kad pacientams, kurių kepenų funkcija sutrikusi, reikės koreguoti dozes (žr. 4.5 ir 5.2 skyrius).
English: The population PK analysis suggests that race is unlikely to affect the PK of nusinersen.
Lithuanian: Populiacijos FK analizė rodo, kad mažai tikėtina, jog rasė galėtų įtakoti nusinerseno FK.
English: On the basis of the scientific conclusions for nusinersen the CHMP is of the opinion that the benefitrisk balance of the medicinal product(s) containing nusinersen is unchanged subject to the proposed changes to the product information
Lithuanian: CHMP, remdamasis mokslinėmis išvadomis dėl nusinerseno, laikosi nuomonės, kad vaistinio (-ių) preparato (-ų), kurio (-ių) sudėtyje yra nusinerseno, naudos ir rizikos santykis yra nepakitęs su sąlyga, kad bus padaryti pasiūlyti vaistinio preparato informacinių dokumentų pakeitimai.
English: The remaining 2 events (rash and eosinophil count increased, both nonserious) were possibly related to nusinersen.
Lithuanian: Kiti 2 reiškiniai (bėrimas ir eozinofilų skaičius padidėjimas, abu nesunkūs) buvo susiję su nusinersenu.
English: The median age at screening was 3 years, and the median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 11 months.
Lithuanian: Atrankos metu pacientų amžiaus mediana buvo 3 metai, o amžiaus, kuriame pasireiškė pirmieji SRA klinikiniai požymiai ir simptomai, mediana buvo 11 mėnesių.
English: Initiation of treatment sooner after symptom onset resulted in earlier and greater improvement in motor function than those with delayed treatment initiation; however, both groups experienced benefit compared to sham-control.
Lithuanian: Greičiau pradėjus gydymą po simptomų pasireiškimo pradžios, motorinė funkcija pagerėjo anksčiau ir labiau nei pradėjus gydymą vėliau, tačiau abiems grupėms gydymas buvo naudingas, palyginti su netikros kontrolinės procedūros pacientų grupe.
English: As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy.
Lithuanian: Laikantis atsargumo priemonių, nėštumo metu Spinraza geriau nevartoti.
English: If a maintenance dose is delayed or missed, Spinraza should be administered as soon as possible and dosing continued every 4 months.
Lithuanian: Pavėlavus suleisti palaikomąją dozę arba ją praleidus, Spinraza reikia vartoti kiek galima greičiau ir toliau vartoti kas 4 mėnesius.
English: This injection, called a lumbar puncture, is done by inserting a needle into the space around the spinal cord.
Lithuanian: Ši injekcija, vadinama juosmenine punkcija, atliekama įvedant adatą į tarpą aplink nugaros smegenis.
English: This results in the loss of nerve cells in the spine, leading to weakness of the muscles in the shoulders, hips, thighs and upper back.
Lithuanian: Tai sukelia nervinių ląstelių nykimą nugaros smegenyse, dėl to atsiranda raumenų silpnumas pečiuose, klubuose, šlaunyse ir viršutinėje nugaros dalyje.
English: Spinraza contains the active substance nusinersen which belongs to a group of medicines known as antisense oligonucleotides.
Lithuanian: Spinraza sudėtyje yra veikliosios medžiagos nusinerseno, kuris priklauso vaistų grupei, vadinamai priešprasmiais oligonukleotidais.
English: Among patients older than the WHO defined window for expected age of achievement (95th percentile), 17 of 22 (77%) had achieved walking alone.
Lithuanian: Tarp pacientų, kurie buvo vyresni nei PSO apibrėžtas tikėtinų pasiekimų amžiaus langas (95-asis procentilis), 17 iš 22 (77 %) išmoko savarankiškai vaikščioti.
English: Presence of nusinersen was also demonstrated in neurons and other cell types in the spinal cord and brain, and peripheral tissues such as skeletal muscle, liver, and kidney.
Lithuanian: Taip pat nustatytas nusinerseno buvimas neuronuose ir kitų tipų ląstelėse nugaros smegenyse bei galvos smegenyse ir periferiniuose audiniuose, pvz., skeleto raumenyse, kepenyse ir inkstuose.
English: 1171 LP Badhoevedorp The Netherlands
Lithuanian: Prins Mauritslaan 13 1171 LP Badhoevedorp Nyderlandai
English: The benefits-and risks of nusinersen treatment in patients with a ventriculoperitoneal shunt are unknown at present and the maintenance of treatment needs to be carefully considered.
Lithuanian: Šiuo metu gydymo nusinersenu nauda ir rizika pacientams, kuriems implantuotas ventrikuloperitoninis šuntas, nežinoma ir reikia atidžiai įvertinti tolesnį gydymo poreikį.
English: Study CS11 is an open label extension study for SMA patients who previously participated in the other Spinraza clinical studies.
Lithuanian: Tyrimas CS11tai atviras tęstinis tyrimas SRA sergantiems pacientams, anksčiau dalyvavusiems kituose Spinraza klinikiniuose tyrimuose.
English: In the 53-week intrathecal dosing study in cynomolgus monkeys no toxicity effects were seen at levels up to 14-fold the recommended annual clinical maintenance dose.
Lithuanian: 53 savaičių trukmės leidimo į povoratinklinę ertmę tyrimo su Cynomolgus genties beždžionėmis metu toksinio poveikio leidžiant dozes, iki 14 kartų didesnes už rekomenduojamą metinę klinikinę palaikomąją dozę, nepastebėta.
English: Overall, the incidence of ADAs was low, with 15 (4%) patients classified as ADA positive overall, of which 4 had a transient response, 5 had a persistent response, and 6 patients had responses which could not be classified as transient or persistent at the time of data cut off.
Lithuanian: Bendras APV nustatymo dažnis buvo mažas, iš visų pacientų teigiamas APV rezultatas nustatytas 15 pacientų (4 %), iš kurių 4 pacientams nustatytas laikinas atsakas, 5 - nuolatinis atsakas, o 6 pacientams duomenų analizės metu atsakas negalėjo būti klasifikuojamas nei kaip laikinas, nei kaip nuolatinis.
English: In patients with decreased consciousness, an evaluation for hydrocephalus should be considered.
Lithuanian: Pacientams, kuriems sutriko sąmonė, reikia apsvarstyti galimybę įvertinti, ar nėra hidrocefalijos.
English: The exception was an acute, transient deficit in lower spinal reflexes which occurred at the highest dose levels in each study (3 or 4 mg per dose; equivalent to 30 or 40 mg per intrathecal dose in patients).
Lithuanian: Išimtis buvo ūminis, laikinas apatinės nugaros smegenų dalies refleksų trūkumas, kuris pasireiškė kiekvieno tyrimo metu leidžiant didžiausias dozes (3 mg ar 4 mg dozes, kurios atitinka 30 mg ar 40 mg į povoratinklinę ertmę leidžiamas dozes pacientams).
English: Side effects related to the lumbar puncture may occur while Spinraza is being given or afterwards.
Lithuanian: Su juosmenine punkcija susijęs šalutinis poveikis gali pasireikšti Spinraza leidimo metu arba po to.
English: No cases of overdose associated with adverse reactions were reported in clinical studies.
Lithuanian: Perdozavimo atvejų, susijusių su nepageidaujamomis reakcijomis, klinikinių tyrimų metu nenustatyta.
English: To allow for long term follow up of these patients, at the end of Study CS3B, 89 patients (Spinraza: n=65; sham-control: n=24) enrolled in Study CS11 (SHINE).
Lithuanian: Kad būtų galima stebėti šiuos pacientus ilgesnį laiką, tyrimo CS3B pabaigoje 89 pacientai (Spinraza: n = 65; netikra kontrolinė procedūra: n = 24) buvo įtraukti į tyrimą CS11 (SHINE).
English: At the interim analysis, all 25 patients (2 SMN2 gene copies, n=15; 3 SMN2 gene copies, n=10) were alive without permanent ventilation..
Lithuanian: Atliekant tarpinę duomenų analizę, visi 25 pacientai (2 SMN2 geno kopijos, n = 15; 3 SMN2 geno kopijos, n = 10) buvo gyvi ir apsiėjo be nuolatinės ventiliacijos.
English: Mean plasma Cmax and AUC values increased approximately dose proportionally over the evaluated dose range.
Lithuanian: Vartojant vertinamą dozės intervalą, vidutinės plazmos Cmax ir AUC vertės didėjo maždaug proporcingai dozei.
English: The median time to death or permanent ventilation was 50.9 weeks after initiation of Spinraza treatment in Study CS11.
Lithuanian: Laiko iki mirties arba nuolatinės ventiliacijos mediana nuo Spinraza gydymo pradžios tyrimo CS11 metu buvo 50,9 savaitės.
English: Of the 28 patients, 3 were at least 18 years of age at their last study visit.
Lithuanian: Paskutinio apsilankymo tyrime metu 3 iš 28 pacientų buvo mažiausiai 18 metų.
English: At day 700, 7 out of 11 patients (64%) with 2 SMN2 gene copies and 0 out of 5 patients (0%) with 3 SMN2 copies, met the protocol-defined criteria of clinically manifested SMA, however, these patients were gaining weight and achieving WHO milestones, inconsistent with Type I SMA.
Lithuanian: 700-ą dieną 7 iš 11 pacientų (64 %), turinčių 2 SMN2 geno kopijas, ir 0 iš 5 pacientų (0 %), turinčių 3 SMN2 kopijas, atitiko protokole apibrėžtus kliniškai pasireiškiančios SRA kriterijus, tačiau šie pacientai priaugo svorio ir pasiekė PSO tikslus, nebūdingus sergantiems I tipo SRA.