FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: I requisiti per la presentazione di rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza di questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione Europea (elenco EURD) di cui all'Articolo 107c(7) della Direttiva 2001/83/CE e successivi aggiornamenti pubblicati sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Dutch: De vereisten voor indiening van periodieke veiligheidsverslagen worden vermeld in de lijst met Europese referentiedata (EURD-lijst), waarin voorzien wordt in artikel 107c, onder punt 7 van Richtlijn 2001/83/EG en eventuele hierop volgende aanpassingen gepubliceerd op het Europese webportaal voor geneesmiddelen.
Italian: Ataluren deve essere somministrato per via orale ogni giorno in 3 dosi.
Dutch: Ataluren dient driemaal daags oraal te worden toegediend.
Italian: Dato il numero ridotto di soggetti di altre etnie inclusi negli studi clinici, non è possibile trarre alcuna conclusione sull'effetto di UGT1A9 in altri gruppi etnici.
Dutch: Vanwege het lage aantal andere rassen dat bij de klinische onderzoeken betrokken was, kunnen er geen conclusies worden getrokken over het effect van UGT1A9 bij andere etnische groepen.
Italian: Questi dati non indicano alcuna interazione farmacofarmaco evidente tra i corticosteroidi e ataluren e non è necessario alcun adeguamento della dose.
Dutch: Deze gegevens wijzen niet op een duidelijke geneesmiddeleninteractie tussen corticosteroïden en ataluren, en er zijn geen dosisaanpassingen nodig.
Italian: Che cos'è Translarna e a cosa serve
Dutch: Wat is Translarna en waarvoor wordt dit middel ingenomen?
Italian: Nell'urina, ataluren invariato e il metabolita acil glucuronide corrispondono rispettivamente a <1% e 49% della dose somministrata.
Dutch: In de urine zijn het onveranderde ataluren en de acylglucuronidemetaboliet verantwoordelijk voor respectievelijk <1% en 49% van de toegediende dosis.
Italian: L'esposizione sistemica materna al livello in cui non si osservano effetti (NOEL) per la tossicità neonatale era circa 3 volte superiore all'esposizione umana.
Dutch: De maternale systemische blootstelling op het NOEL (no observed effect level) voor neonatale toxiciteit was ongeveer drie keer zo hoog als de blootstelling bij mensen.
Italian: Non sono state osservate reazioni avverse gravi in questi soggetti.
Dutch: Er werden bij deze proefpersonen geen ernstige bijwerkingen waargenomen.
Italian: L'allattamento deve essere interrotto durante il trattamento con ataluren.
Dutch: Borstvoeding moet worden gestaakt tijdens behandeling met ataluren.
Italian: Peggioramento di 26%
Dutch: Verslechtering van 26% Verslechtering van 44%
Italian: L'effetto di ataluren sulla guida, sull'uso della bicicletta o sull'uso di macchinari non è stato testato.
Dutch: Het effect van ataluren op de rijvaardigheid, fietsvaardigheid of het vermogen om machines te bedienen is niet onderzocht.
Italian: Oltre agli effetti menzionati in precedenza sono stati riscontrati altri effetti avversi secondari negli studi a dose ripetuta; in particolare, diminuzione dell'aumento ponderale e dell'assunzione di cibo e aumento del peso epatico senza un correlato istologico e di significatività clinica non chiara.
Dutch: Naast de bovenstaande effecten werden verschillende andere minder ernstige bijwerkingen waargenomen in de onderzoeken met herhaalde doses; met name een daling van de gewichtstoename en voedselinname, en een verhoogd levergewicht zonder histologisch correlaat en met een onduidelijke klinische significantie.
Italian: Lei o il bambino dovete essere stati visitati dal medico prima di iniziare il trattamento con Translarna, al fine di confermare che il tipo di malattia è adatta al trattamento con questo farmaco.
Dutch: U of uw kind bent/is vóór aanvang van de behandeling met Translarna door uw arts onderzocht om te bevestigen dat de ziekte in aanmerking komt voor behandeling met dit geneesmiddel.
Italian: In base ai dati su volontari sani, allo stato stazionario la biodisponibilità relativa di ataluren è inferiore di circa il 40% rispetto alla dose iniziale.
Dutch: Op basis van gegevens van gezonde vrijwilligers is de relatieve biologische beschikbaarheid van ataluren ongeveer 40% lager bij steady-state dan na de eerste dosis.
Italian: Questi risultati indicano che ataluren 40 mg/kg/giorno rallenta la perdita della capacità di deambulare in pazienti affetti da nmDMD.
Dutch: Deze resultaten wijzen erop dat ataluren 40 mg/kg/dag het verlies van het loopvermogen bij nmDMDpatiënten vertraagt.
Italian: I livelli plasmatici di ataluren raggiungono il picco circa 1,5 ore dopo il dosaggio nei soggetti che hanno ricevuto il medicinale entro 30 minuti da un pasto.
Dutch: De piekplasmaconcentraties van ataluren worden ongeveer 1,5 uur na toediening bereikt bij proefpersonen die het geneesmiddel binnen 30 minuten na een maaltijd toegediend kregen.
Italian: Pertanto, deve essere prestata attenzione quando ataluren viene somministrato in concomitanza con medicinali che sono substrati di OAT1 o OATP1B3 dato il rischio di aumento della concentrazione di questi medicinali (es. oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemide, bumetanide, valsartan, pravastatina, rosuvastatina, atorvastatina, pitavastatina).
Dutch: Daarom is voorzichtigheid geboden wanneer ataluren wordt toegediend in combinatie met geneesmiddelen die substraten van OAT1 of OATP1B3 zijn, vanwege het risico op verhoogde concentraties van deze geneesmiddelen (bijv. oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemide, bumetanide, valsartan, pravastatine, rosuvastatine, atorvastatine, pitavastatine).
Italian: È importante prendere la dose corretta.
Dutch: Het is belangrijk de juiste dosis in te nemen.
Italian: Ad esempio, può prendere Translarna alle 7 del mattino con la colazione, alle 13 con il pranzo e intorno alle 19 con la cena.
Dutch: U kunt Translarna bijvoorbeeld innemen om 7 uur 's ochtends bij het ontbijt, om 1 uur 's middags bij de lunch en rond 7 uur 's avonds tijdens het avondeten.
Italian: È opportuno considerare una dose inferiore di ataluren.
Dutch: Een lagere dosis moet worden overwogen.
Italian: L'endpoint primario di efficacia in entrambi gli studi era la variazione nella distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6 Minute Walk Distance, 6MWD) alla Settimana 48.
Dutch: Het primaire werkzaamheidseindpunt was in beide onderzoeken de verandering van de gelopen afstand in 6 minuten (6 Minute Walk Distance, 6MWD) in week 48.
Italian: Il medico deve averla sottoposta a un esame del sangue per confermare che il tipo di malattia è adatta al trattamento con Translarna.
Dutch: Uw arts heeft een bloedtest uitgevoerd om te bevestigen dat uw ziekte in aanmerking komt voor behandeling met Translarna.
Italian: Il medico o il farmacista le dirà il numero esatto di bustine e quale dosaggio assumere ogni volta.
Dutch: Uw arts of apotheker zal u vertellen hoeveel sachets en welke sterkten u telkens dient in te nemen.
Italian: Una mutazione nonsenso del DNA comporta un codone di stop prematuro nel mRNA.
Dutch: Een nonsense-mutatie in het DNA leidt tot een voortijdig stopcodon in het mRNA.
Italian: Il medico esaminerà i livelli dei lipidi (grassi come colesterolo e trigliceridi) nel suo sangue e la funzionalità renale ogni 6-12 mesi.
Dutch: Uw arts zal de concentratie lipiden (vetten zoals cholesterol en triglyceriden) in uw bloed en uw nierfunctie iedere 6 tot 12 maanden controleren.
Italian: Le bustine devono essere aperte solo al momento della preparazione della dose.
Dutch: Sachets mogen alleen worden geopend op het moment dat een dosis wordt klaargemaakt.
Italian: Non interrompa il trattamento con Translarna senza averne parlato prima con il medico.
Dutch: Stop niet met het innemen van Translarna zonder met uw arts te overleggen.
Italian: La significatività per gli esseri umani non è nota.
Dutch: Het belang hiervan voor mensen is niet bekend.
Italian: Le concentrazioni plasmatiche di ataluren allo stato stazionario aumentano proporzionalmente all'aumentare della dose.
Dutch: De plasmaconcentraties van ataluren bij steady-state stijgen evenredig met de dosering.
Italian: Uno dei due studi a dose ripetuta di 26 settimane su ratti, iniziato su ratti di 4-5 settimane, ha evidenziato un aumento correlato alla dose dell'incidenza di ibernoma maligno, un tumore raro nei ratti.
Dutch: Een van de twee 26 weken durende onderzoeken met herhaalde doses bij ratten, geïnitieerd bij 4-5 weken oude ratten, vertoonde een dosisgerelateerde toegenomen incidentie van maligne hibernoom, een zeldzame tumor bij ratten.
Italian: In caso di problemi ai reni, il medico deve controllare periodicamente la funzionalità renale.
Dutch: Als u nierproblemen heeft, dient uw arts uw nierfunctie regelmatig te controleren.
Italian: In entrambi gli studi, 1/232 (0,43%) pazienti trattati con ataluren ha interrotto il trattamento a causa di una reazione avversa di stitichezza e 1/172 (0,58%) pazienti trattati con placebo ha interrotto il trattamento a causa di una reazione avversa di progressione della malattia (perdita della capacità di deambulare).
Dutch: In beide onderzoeken stopte 1/232 (0,43%) patiënten behandeld met ataluren omwille van de bijwerking obstipatie, en 1/172 (0,58%) placebo-patiënten stopte met de behandeling omwille van de bijwerking ziekteprogressie (verlies van beweging).
Italian: Uno studio di 1 anno su cani di 10-12 settimane ha mostrato risultanze nelle ghiandole surrenali (infiammazione focale e degenerazione delle regioni della corteccia che producono glucocorticoidi) e una lieve compromissione della produzione di cortisolo dopo stimolazione esogena con ormone adrenocorticotropo.
Dutch: Een één jaar durend onderzoek met 10-12 weken oude honden leverde bevindingen op in de bijnier (focale ontsteking en degeneratie in de glucocorticoïd-producerende gebieden van de cortex) en een lichte daling van de cortisolproductie na exogene stimulering met adrenocorticotroop hormoon.
Italian: Nei ratti e nei conigli è stata riscontrata tossicità embriofetale (es. aumento di riassorbimenti precoci, perdita post-impianto, diminuzione dei feti vitali) e segni di sviluppo ritardato (aumento delle variazioni scheletriche) in presenza di tossicità materna.
Dutch: Bij ratten en konijnen werden embryofoetale toxiciteit (bijv. verhoogde vroegtijdige resorptie, verlies na innesteling, verlaagd aantal levensvatbare foetussen) en tekenen van vertraagde ontwikkeling (toename van skeletvariaties) waargenomen in aanwezigheid van maternale toxiciteit.
Italian: Sulla base di una valutazione farmacocinetica condotta in gruppi con insufficienza epatica lieve, moderata o grave rispetto a un gruppo di controllo di soggetti sani, non è richiesto alcun aggiustamento della dose per i pazienti con qualsiasi grado di insufficienza epatica.
Dutch: Op basis van een farmacokinetische beoordeling uitgevoerd in groepen met ofwel lichte, matige of ernstige leverinsufficiëntie ten opzichte van een controlegroep van gezonde proefpersonen, is geen aanpassing van de dosis vereist voor patiënten met enige mate van leverinsufficiëntie.
Italian: La sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia esplorativa di Translarna sono state valutate in uno studio in aperto su bambini di età compresa tra 2 e 5 anni con nmDMD.
Dutch: De veiligheid, farmacokinetiek en experimentele effectiviteit van Translarna zijn beoordeeld in een open-label onderzoek bij kinderen van twee tot vijf jaar met nmDMD.
Italian: In vivo, l'unico metabolita rilevato nel plasma dopo la somministrazione orale di ataluren radiomarcato era ataluren-O-1β-acil glucuronide; l'esposizione di questo metabolita negli esseri umani era all'incirca pari all'8% della AUC plasmatica di ataluren.
Dutch: In vivo was de enige metaboliet die in het plasma werd aangetroffen na orale toediening van radioactief gelabeld ataluren het ataluren-O-1β-acylglucuronide; de blootstelling aan deze metaboliet bij mensen was ongeveer 8% van de plasma-AUC van ataluren.
Italian: L'esposizione al livello in cui non si osservano effetti avversi (no observed adverse effect level, NOAEL) era simile (coniglio) o pari a 4 volte (ratto) l'esposizione sistemica nell'uomo (40 mg/kg/giorno).
Dutch: De blootstelling op het NOAEL (no observed adverse effect level) was vergelijkbaar met (konijn) of vier keer zo hoog als (rat) de systemische blootstelling bij mensen (40 mg/kg/dag).
Italian: È importante somministrare la dose corretta.
Dutch: Het is belangrijk dat de juiste dosis wordt toegediend.
Italian: Nella popolazione ITT, l'hazard ratio per ataluren rispetto a placebo è stato pari a 0,75 (p=0,160), a rappresentare una riduzione del 25% nel rischio di peggioramento del 10% della 6MWD.
Dutch: In de ITT-populatie was de hazard-ratio voor ataluren ten opzichte van placebo 0,75 (p=0,160), wat een vermindering van 25% betekent van het risico op verslechtering van 10% in 6MWD.
Italian: I pazienti pediatrici con peso corporeo ≥12 kg sono trattati secondo le raccomandazioni di dosaggio in base all'intervallo del peso corporeo (vedere la tabella di dosaggio sopra).
Dutch: Pediatrische patiënten met een lichaamsgewicht van ≥12 kg worden behandeld volgens de aanbevolen dosis op basis van lichaamsgewichtbereik (zie bovenstaand doseringstabel).
Italian: Occorre prestare attenzione quando ataluren viene somministrato insieme ad adefovir.
Dutch: Voorzichtigheid is geboden wanneer ataluren wordt toegediend in combinatie met adefovir.
Italian: I pazienti che manifestano capogiro devono fare attenzione durante la guida di veicoli, l'uso della bicicletta e l'uso di macchinari.
Dutch: Patiënten die last hebben van duizeligheid dienen voorzichtigheid te betrachten wanneer ze een voertuig besturen, fietsen of machines bedienen.
Italian: Non è necessario adattare la posologia all'età.
Dutch: Aanpassing van de dosis aan de leeftijd is niet vereist.
Italian: In un modello di tipo statistico, la differenza media stimata è stata di 13,0 metri (p=0,213), Figura 4.
Dutch: In een statistisch model was het geschatte gemiddelde verschil 13,0 meter (p=0,213), zie afbeelding 4.
Italian: La presenza di radioattività nel plasma della prole confermava l'assorbimento dal latte da parte della prole.
Dutch: De aanwezigheid van radioactiviteit in plasma van jongen bevestigde absorptie via de melk door de jongen.
Italian: Questo codone di stop prematuro nel mRNA causa la malattia interrompendo la traduzione prima della generazione di una proteina completa.
Dutch: Dit voortijdige stopcodon in het mRNA veroorzaakt ziekte doordat de translatie wordt beëindigd voordat een eiwit van volledige lengte is gegenereerd.
Italian: Non è stata osservata alcuna alterazione clinicamente significativa delle concentrazioni plasmatiche di corticosteroidi con la somministrazione concomitante di ataluren.
Dutch: Er werd geen klinisch relevante verandering in de plasmaconcentraties van corticosteroïden waargenomen bij gelijktijdige toediening van ataluren.
Italian: Probabilmente l'eliminazione di ataluren dipende dalla glucuronizzazione epatica e renale di ataluren seguita da escrezione renale ed epatica del metabolita glucuronide risultante.
Dutch: De eliminatie van ataluren is waarschijnlijk afhankelijk van hepatische en renale glucuronidering van ataluren gevolgd door renale en hepatische klaring van de resulterende glucuronidemetaboliet.
Italian: Dati farmacodinamici/tossicologici disponibili in animali hanno mostrato l'escrezione di ataluren/metaboliti nel latte (vedere paragrafo 5.3).
Dutch: Uit beschikbare farmacodynamische/toxicologische gegevens bij dieren blijkt dat ataluren/metabolieten in melk wordt/worden uitgescheiden (zie rubriek 5.3).
Italian: In uno studio clinico, il grado di esposizione alla ciprofloxacina è stato del 32% più elevato in presenza di ataluren.
Dutch: In een klinische studie was de mate van blootstelling voor ciprofloxacine 32% hoger in de aanwezigheid van ataluren.
Italian: In un modello di tipo statistico, la differenza media stimata era di 31,7 metri (p corretto = 0,0367).
Dutch: In een statistische modelschatting was het gemiddelde verschil 31,7 meter (aangepaste p=0,0367).
Italian: Prenda Translarna per bocca 3 volte al giorno, al mattino, a mezzogiorno e alla sera.
Dutch: Neem Translarna driemaal daags, 's ochtends, 's middags en 's avonds, in via de mond.
Italian: I pazienti trattati con ataluren hanno manifestato un beneficio clinico, come misurato da differenze numericamente favorevoli rispetto a placebo negli endpoint primari e secondari di efficacia.
Dutch: Patiënten die met ataluren behandeld waren, ondervonden klinisch voordeel gemeten aan de hand van numeriek gunstige verschillen ten opzichte van placebo wat betreft de primaire en de secundaire werkzaamheidseindpunten.
Italian: La quantità di liquidi o cibo semisolido può essere aumentata in base alle preferenze del paziente.
Dutch: De hoeveelheid dun of dik vloeibare voeding kan, afhankelijk van de voorkeur van de patiënt, worden verhoogd.
Italian: Inoltre, dovrebbe essere prestata attenzione anche quando ataluren viene somministrato in concomitanza con substrati di OAT3 (ad esempio ciprofloxacina), soprattutto i substrati di OAT3 con una finestra terapeutica ristretta.
Dutch: Voorzichtigheid is ook geboden wanneer ataluren tegelijk wordt toegediend met OAT3-substraten (bijv. ciprofloxacine), met name die OAT3-substraten met een smal therapeutisch venster.
Italian: Allo stato stazionario, le concentrazioni plasmatiche sono proporzionali alla dose per le dosi di ataluren comprese tra 10 mg/kg e 50 mg/kg e non si osserva alcun accumulo dopo una somministrazione ripetuta.
Dutch: De plasmaconcentraties bij steady-state zijn dosisproportioneel voor doses ataluren tussen 10 en 50 mg/kg en er wordt geen accumulatie waargenomen na herhaalde toediening.
Italian: La co-somministrazione di rifampicina, un forte induttore degli enzimi metabolici, tra cui UGT1A9, ha diminuito l'esposizione di ataluren del 29%.
Dutch: Gelijktijdige toediening van rifampicine, een sterke inductor van metabolische enzymen waaronder UGT1A9, verlaagde de blootstelling aan ataluren met 29%.
Italian: Gli studi sugli animali hanno mostrato una tossicità riproduttiva solo a dosi che hanno comportato tossicità materna (vedere paragrafo 5.3).
Dutch: Uit dieronderzoek is reproductietoxiciteit alleen gebleken bij doses die resulteerden in maternale toxiciteit (zie rubriek 5.3).
Italian: È improbabile che la farmacocinetica di ataluren sia influenzata in modo significativo dai polimorfismi di UGT1A9 in una popolazione caucasica.
Dutch: Het is onwaarschijnlijk dat de farmacokinetiek van ataluren significant beïnvloed wordt door UGT1A9-polymorfismen in een blanke populatie.
Italian: Gli altri componenti sono: polidestrosio (E1200), macrogol, polossamero, mannitolo (E421), crospovidone, idrossietilcellulosa, aroma artificiale di vaniglia (maltodestrina, aromatizzanti artificiali e propilenglicole), silice colloidale anidra (E551), magnesio stearato.
Dutch: De andere stoffen in dit middel zijn polydextrose (E1200), macrogol, poloxameer, mannitol (E421), crospovidon, hydroxyethylcellulose, kunstmatige vanillesmaak (maltodextrine, kunstmatige smaken en propyleenglycol), anhydrisch colloïdaal siliciumdioxide (E551), magnesiumstearaat.
Italian: Dopo una singola dose orale di ataluren radiomarcato, circa la metà della dose radioattiva somministrata viene recuperata nelle feci e il resto viene recuperato nell'urina.
Dutch: Na een enkelvoudige orale dosis radioactief gelabeld ataluren werd ongeveer de helft van de toegediende radioactieve dosis teruggevonden in de feces en de rest in de urine.
Italian: In uno studio clinico volto a valutare il potenziale di inibizione di ataluren nei confronti del sistema di trasporto OATP1B3 utilizzando una singola dose di 80 mg di telmisartan, un substrato selettivo di OATP1B3 in vitro, ataluren ha aumentato l'esposizione a telmisartan del 28%.
Dutch: In een klinisch onderzoek naar het vermogen van ataluren om het OATP1B3-transportsysteem te remmen met behulp van een enkele dosis van 80 mg telmisartan, een in-vitro selectief OATP1B3substraat, werd de blootstelling aan telmisartan door ataluren met 28% verhoogd.
Italian: I pazienti devono mantenere un'idratazione adeguata durante l'assunzione di ataluren (vedere paragrafo 4.4).
Dutch: Patiënten dienen een adequate hydratatie te handhaven terwijl ze ataluren innemen (zie rubriek 4.4).
Italian: L'efficacia di Translarna nei bambini di età compresa tra 2 e 5 anni è stata stabilita per estrapolazione da pazienti di età >5 anni.
Dutch: De werkzaamheid van Translarna bij kinderen van twee tot vijf jaar is vastgesteld op basis van extrapolatie van patiënten in de leeftijd van > vijf jaar.
Italian: Inoltre, gli studi su ratti e cani hanno evidenziato alterazioni dei lipidi plasmatici (colesterolo e trigliceridi) che indicano alterazioni del metabolismo lipidico.
Dutch: Onderzoeken bij ratten en honden wezen ook op veranderingen in plasmalipiden (cholesterol en triglyceriden) die duidden op veranderingen in het vetmetabolisme.
Italian: In uno studio di farmacocinetica in soggetti con gradi di insufficienza renale variabili, dopo una singola dose di somministrazione, l'esposizione plasmatica ad ataluren è cambiata del -13%, 27% e 61% rispettivamente per i gruppi con insufficienza renale lieve, moderata e grave e del 46% per il gruppo di malattia renale allo stadio terminale rispetto al gruppo con funzione renale normale.
Dutch: In een farmacokinetisch onderzoek bij proefpersonen met verschillende graden van nierinsufficiëntie veranderde de blootstelling aan ataluren in plasma na toediening van één enkele dosis met respectievelijk -13%, 27% en 61% in de groepen met lichte, matige en ernstige ziekte en met 46% in de groep met terminaal nierfalen in vergelijking met de groep met normale nierfunctie.
Italian: Non sono state osservate differenze apparenti riguardo all'esposizione totale ad ataluren nei gruppi di controllo e con insufficienza epatica lieve e grave.
Dutch: Er werden geen blijkbare verschillen van de totale blootstelling aan ataluren waargenomen in de controlegroep en lichte, matige en ernstige leverinsufficiëntiegroepen.
Italian: Le concentrazioni plasmatiche di ataluren nei pazienti da 2 a meno di 5 anni sono risultate coerenti con quelle osservate nei pazienti di età superiore a 5 anni che hanno ricevuto il regime posologico pari a 10/10/20 mg/kg.
Dutch: Plasmaconcentraties van ataluren in patiënten van twee tot vijf jaar waren consistent met die van patiënten ouder dan vijf jaar die het 10/10/20 mg/kg dosisregime kregen.
Italian: Alterazione degli esami di funzionalità renale (aumento della creatinina, azoto ureico ematico, cistatina C)
Dutch: Verandering in nierfunctietests (verhoogde concentratie creatinine, bloedureumstikstof, cystatine C)
Italian: Calo dell'appetito, ipertrigliceridemia
Dutch: Verminderde eetlust, hypertriglyceridemie
Italian: Nel programma clinico, che indaga sull'efficacia e sulla sicurezza di ataluren in monoterapia in pazienti con fibrosi cistica con mutazione non-senso, non è stato osservato alcun effetto statisticamente significativo nelle misurazioni degli esiti clinici primari e secondari chiave (ppFEV1 e tasso di esacerbazione polmonare) in adulti e bambini di almeno 6 anni di età.
Dutch: In het klinisch programma waarin de werkzaamheid en veiligheid van monotherapie met ataluren bij patiënten met nonsense-mutatie cystische fibrose werd onderzocht, werd geen statistisch significant effect gevonden voor de primaire en belangrijkste secundaire klinische uitkomstmaten (ppFEV1 en percentage pulmonale exacerbaties) bij volwassenen en kinderen van 6 jaar en ouder.
Italian: Nei pazienti di età compresa tra 2 e 5 anni è stata riportata una maggiore frequenza di malessere (7,1%), piressia (42,9%), infezione all'orecchio (28,6%) ed eruzione cutanea (21,4%), rispetto ai pazienti di età pari o superiore a 5 anni.
Dutch: Er werd een hogere frequentie van malaise (7,1%), pyrexie (42,9%), oorontsteking (28,6%) en uitslag (21,4%) gemeld bij patiënten in de leeftijd van twee tot vijf jaar vergeleken met patiënten van vijf jaar en ouder.
Italian: Translarna è un granulato di colore da bianco a biancastro per sospensione orale in bustine.
Dutch: Translarna is wit tot gebroken wit granulaat voor orale suspensie in sachets.