FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The safety and efficacy of Naglazyme in patients older than 65 years has not been established, and no alternative dose regimen can be recommended in these patients.
French: L'efficacité et la tolérance de Naglazyme chez les patients de plus de 65 ans n'ont pas été établies et aucun autre schéma posologique ne peut être recommandé chez ces patients.
English: Due to the low number of patients in clinical trials, adverse event (AE) data from all Naglazyme studies have been pooled and reviewed in a single, clinical trial safety analysis.
French: En raison du faible nombre de patients inclus dans les essais cliniques, les données relatives aux événements indésirables (EI) provenant de toutes les études sur Naglazyme ont été groupées et examinées dans le cadre d'une seule analyse de la sécurité d'emploi de l'essai clinique.
English: Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of galsulfase in a clinically significant way.
French: Par conséquent, il est improbable qu'une insuffisance hépatique affecte la pharmacocinétique de la galsulfase de manière cliniquement significative.
English: The number of vials to be diluted based on the individual patient's weight must be determined and removed from the refrigerator approximately 20 minutes in advance in order to allow them to reach room temperature.
French: Le nombre de flacons à diluer doit être déterminé sur la base du poids du patient et doit être retiré du réfrigérateur environ 20 minutes à l'avance, afin d'atteindre la température ambiante.
English: All patients treated with NAGLAZYME (59/59) reported at least one AE.
French: Tous les patients traités par NAGLAZYME (59/59) ont rapporté au moins un événement indésirable.
English: The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan, as agreed in version 002 of the Risk Management Plan (RMP) presented in Module 1.8.2. of the Marketing Authorisation and any subsequent updates of the RMP agreed by the CHMP.
French: Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché s'engage à mener les études et les activités supplémentaires de pharmacovigilance décrites dans le plan de pharmacovigilance, inclus dans la version 002 du plan de gestion des risques (PGR) présentée dans le Module 1.8.2. de l'autorisation de mise sur le marché, ainsi que toutes actualisations ultérieures du PGR adoptées par le CHMP.
English: The European Medicines Agency will review any new information on the medicine every year and this leaflet will be updated as necessary.
French: L'Agence européenne du médicament réévaluera chaque année toute nouvelle information sur ce médicament, et si nécessaire cette notice sera mise à jour.
English: With administration of Naglazyme it is recommended that patients be administered pre-treatment medicinal products (antihistamines with or without antipyretics) approximately 30-60 minutes prior to the start of the infusion, to minimise the potential occurrence of IARs.
French: Lors de l'administration de Naglazyme, il est recommandé d'administrer un prétraitement de spécialités pharmaceutiques (antihistaminiques avec ou sans antipyrétiques) environ 30 à 60 minutes avant le début de la perfusion, pour diminuer la survenue potentielle de RAP.
English: Although a larger proportion of subjects with high total antibody titres experienced recurrent infusion reactions, neither frequency nor severity could be predicted based on the anti-galsulfase antibody titre.
French: Bien qu'un plus grand pourcentage des sujets ayant des titres en anticorps totaux élevés ont présenté des réactions associées à la perfusion récurrentes, il n'a pas été possible de prédire leur fréquence ou leur sévérité d'après les titres en anticorps anti-galsulfase.
English: Store in a refrigerator (2°C - 8°C).
French: À conserver au réfrigérateur (entre 2 °C - 8 °C).
English: MedDRA Preferred Term
French: Terme préférentiel
English: A brief update will be submitted as part of the Annual Reassessments.
French: Une brève mise à jour sera soumise dans le cadre des réévaluations annuelles.
English: Naglazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with MPS VI or other inherited metabolic diseases.
French: Le traitement par Naglazyme doit être supervisé par un médecin ayant l'expérience de la prise en charge des patients atteints de MPS VI ou d'une autre maladie métabolique héréditaire.
English: The infusion can be restarted with a reduction of the infusion rate to 50% - 25% of the rate at which the reaction occurred.
French: La perfusion peut ensuite être reprise, en diminuant son débit, jusqu'à une fourchette de 50 % - 25 % du débit auquel la réaction est survenue.
English: Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“infusion associated reactions”).
French: Les effets indésirables ont été observés principalement pendant l'administration du médicament ou peu après (« réactions associées à la perfusion »).
English: Infusion reactions, defined as adverse reactions occurring during Naglazyme infusions or until the end of the infusion day, were observed in 33 (56%) of the 59 patients treated with Naglazyme across five clinical studies.
French: Des réactions associées à la perfusion, définies comme étant des réactions indésirables survenant lors des perfusions de Naglazyme, ou jusqu'à la fin du jour de la perfusion ont été observées chez 33 (56 %) des 59 patients traités par Naglazyme dans l'ensemble des cinq études cliniques.
English: As per the CHMP Guideline on Risk Management Systems for medicinal products for human use, any updated RMP should be submitted at the same time as the following Periodic Safety Update Report (PSUR).
French: Conformément à la recommandation du CHMP concernant les systèmes de gestion des risques des médicaments à usage humain, le PGR actualisé doit être soumis en même temps que le prochain rapport périodique de pharmacovigilance.
English: 46 Galli Drive, Novato, CA 94949 United States of America
French: BioMarin Pharmaceutical Inc. 46 Galli Drive, Novato, CA 94949 Etats-Unis
English: Based on data obtained during Naglazyme clinical trials, the majority of patients are expected to develop IgG antibodies to galsulfase within 4-8 weeks of treatment initiation.
French: D'après les données obtenues pendant les études cliniques sur Naglazyme, la majorité des patients est susceptible de produire des anticorps IgG dirigés contre la galsulfase dans les 4 à 8 semaines suivant l'instauration du traitement.
English: GAG results approached the normal range for age in the Naglazyme treatment group.
French: Les résultats relatifs aux GAG étaient voisins de la plage normale pour l'âge dans le groupe sous Naglazyme.
English: When you experience such a reaction, you should immediately contact your doctor.
French: Si vous présentez une telle réaction, vous devez contacter immédiatement votre médecin.
English: EU/1/05/324/001 1 vial EU/1/05/324/002 6 vials
French: EU/1/05/324/001 1 flacon EU/1/05/324/002 6 flacons
English: Thirty-eight patients subsequently enrolled in an Open Label extension study where they received 1 mg/kg of galsulfase every week.
French: Trente-huit patients ont été ensuite recrutés dans une étude d'extension ouverte, au cours de laquelle 1 mg/kg de galsulfase était administré toutes les semaines.
English: The pharmacokinetics of galsulfase were evaluated in 13 patients with MPS VI who received 1 mg/kg of galsulfase as a 4 hour infusion.
French: Les propriétés pharmacocinétiques de la galsulfase ont été évaluées chez 13 patients atteints de MPS VI ayant reçu 1 mg/kg de galsulfase en perfusion de 4 heures.
English: Severe or life-threatening hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients, if hypersensitivity is not controllable.
French: Hypersensibilité grave ou menaçant le pronostic vital à la substance active ou à l'un des excipients, si l'hypersensibilité ne peut être contrôlée.
English: For single use only Any unused solution should be discarded
French: A usage unique Eliminer toute fraction de solution non utilisée
English: - This medicine has not been tested in patients with kidney or liver problems.
French: - Ce médicament n'a pas été étudié chez les patients souffrant de troubles rénaux ou hépatiques.
English: For the first hour the infusion rate will be slow (approximately 2.5% of the total solution), with the remaining volume (approximately 97.5%) being taken over the next 3 hours.
French: Pendant la première heure, le débit de perfusion sera lent (environ 2,5 % du volume total de solution), le volume restant (environ 97,5 %) étant administré au cours des 3 heures suivantes.
English: Patients should be monitored for signs and symptoms of spinal/cervical cord compression (including back pain, paralysis of limbs below the level of compression, urinary and faecal incontinence) and given appropriate clinical care.
French: Les patients doivent être surveillés afin de détecter les signes et symptômes d'une compression médullaire/cervicale (y compris les douleurs lombaires, la paralysie des membres en dessous du niveau de compression, l'incontinence urinaire et fécale) et doivent recevoir les soins cliniquesappropriés.
English: Very common side effects (these may affect more than 1 in 10 people):
French: Effets indésirables très fréquents (peuvent affecter plus de 1 personne sur 10) :
English: Infusion reactions began as early as Week 1 and as late as Week 146 of Naglazyme treatment, and occurred during multiple infusions though not always in consecutive weeks.
French: Ces réactions ont commencé précocement, dès la Semaine 1 de traitement par le médicament étudié ou plus tardivement, à la Semaine 146, et sont survenues après plusieurs perfusions, bien que pas toujours consécutives.
English: The safety and efficacy of Naglazyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated (see section 5.2) and no alternative dose regimen can be recommended in these patients.
French: L'efficacité et la tolérance de Naglazyme chez les patients souffrant d'insuffisance rénale ou hépatique n'ont pas été évaluées (voir rubrique 5.2) et aucun autre schéma posologique ne peut être recommandé chez ces patients.
English: It did not prevent the progression of skeletal dysplasia and development of hernias and did not prevent the progression of corneal clouding.
French: Il n'a pas empêché l'évolution de la dysplasie squelettique et l'apparition de hernies ni l'évolution de l'opacification cornéenne.
English: In an additional Phase 4, randomised, two-dose level study, four MPS VI patients <1 year of age were treated at 1 or 2 mg/kg/week for 53 to 153 weeks.
French: Dans le cadre d'une étude supplémentaire de phase 4, randomisée à 2 paliers de dose, quatre patients atteints de MPS VI âgés de moins de 1 an ont été traités par 1 ou 2 mg/kg/semaine pendant 53 à 153 semaines
English: Final CSP Study Report: 31 July activities.
French: Rapport final du PSC : 31 juillet 2020
English: Each vial of Naglazyme is intended for single use only.
French: Chaque flacon de Naglazyme est conçu exclusivement pour un usage unique.
English: The majority of the patients presented with short stature, impaired endurance, and musculoskeletal symptoms.
French: La majorité des patients avait une petite taille, des troubles de l'endurance et des symptômes ostéomusculaires.
English: Severe and serious liver toxicities will be assessed through the PSUR but also through analysis of these events in the CSP database.
French: Les manifestations sévères et graves d'hépatotoxicité seront évaluées dans le cadre des PSUR mais également à l'aide de la base de données du PSC.
English: Treatment has been shown to improve walking and stairclimbing ability, and to reduce the levels of glycosaminoglycans in the body.
French: Il a été démontré que le traitement améliorait le périmètre de marche et la montée des escaliers et réduisait les taux de glycosaminoglycanes dans le corps.
English: One vial of 5 ml contains 5 mg galsulfase.
French: Un flacon de 5 ml contient 5 mg de galsulfase.
English: 1Reactions reported more frequently in the active arm of the placebo-controlled study than the placebo arm; frequency determined from 39 patients of the blinded Phase 3 study.
French: 1Réactions rapportées plus fréquemment dans la branche recevant le traitement actif de l'étude contrôlée contre placebo que dans la branche sous placebo ; fréquence établie avec les 39 patients de l'étude de Phase 3 en aveugle.
English: Table 1: Frequency of adverse drug reactions with Naglazyme
French: Tableau 1 : Fréquence des événements indésirables associées à Naglazyme
English: The safety and efficacy of Naglazyme was assessed in a randomised, double blind, placebo controlled, Phase 3 study of 39 MPS VI patients, ranging in age from 5 to 29 years.
French: L'efficacité et la tolérance de Naglazyme ont été évaluées dans une étude de phase 3 randomisée, menée en double insu et contrôlée contre placebo, effectuée chez 39 patients atteints de MPS VI, âgés de 5 à 29 ans.
English: The cause of clinical relevance of the hepatic toxicity (bile duct hyperplasia / periportal inflammation) seen at clinically relevant doses in the repeated dose monkey toxicity study is not known.
French: On ne connaît pas la cause de la signification clinique de l'hépatotoxicité (hyperplasie des canaux biliaires / inflammation périportale) observée à des doses cliniquement significatives dans l'étude de toxicité à doses répétées chez le singe.
English: Apnoea1, cough, respiratory distress, asthma, bronchospasm
French: Apnée1, toux, détresse respiratoire, asthme, bronchospasme
English: In the Naglazyme clinical trials, IARs were usually manageable by interrupting or slowing the rate of infusion and by (pre-) treating the patient with antihistamines and/or antipyretics (paracetamol), thus enabling the patient to continue treatment.
French: Dans les études cliniques sur Naglazyme, il a généralement été possible de traiter les RAP en interrompant ou en ralentissant le débit de perfusion et en (pré-)traitant le patient par des antihistaminiques et/ou des antipyrétiques (paracétamol), permettant ainsi de poursuivre le traitement.
English: In case of a single severe IAR, the infusion should be stopped until the symptoms are resolved and treatment with antihistamines and paracetamol should be considered.
French: En cas de RAP unique et sévère, la perfusion doit être interrompue jusqu'à la disparition des symptômes et l'administration d'antihistaminiques et de paracétamol doit être envisagée.
English: Naglazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Mucopolysaccharidosis VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine 4-sulfatase deficiency; Maroteaux-Lamy syndrome) (see section 5.1).
French: Naglazyme est indiqué en tant que traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI ; déficit en Nacétylgalactosamine 4-sulfatase ; syndrome de Maroteaux-Lamy) (voir rubrique 5.1).
English: Naglazyme is used to treat patients with MPS VI disease (Mucopolysaccharidosis VI).
French: Naglazyme est utilisé pour traiter les patients atteints de MPS VI (mucopolysaccharidose de type VI).
English: The European Medicines Agency will review any new information which may become available every year and this SmPC will be updated as necessary.
French: L'Agence européenne du médicament (EMA) réévaluera chaque année toute nouvelle information qui pourrait être disponible, et si nécessaire ce RCP sera mis à jour.
English: Out of the 59 patients treated with Naglazyme in the clinical studies, 54 were tested for IgG antibodies.
French: 54 des 59 patients traités par Naglazyme dans les études cliniques ont subi des tests de dépistage des anticorps IgG.
English: PSURs The MAH will continue to submit yearly PSURs, unless otherwise specified by the CHMP.
French: Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché doit continuer à présenter des PSUR annuels, sauf si le CHMP en décide autrement.
English: Mucopolysaccharide storage disorders are caused by the deficiency of specific lysosomal enzymes required for the catabolism of glycosaminoglycans (GAGs).
French: Les troubles du stockage des mucopolysaccharides sont dus à un déficit en enzymes lysosomales spécifiques, nécessaires au catabolisme des glycosaminoglycanes (GAG).
English: Reduced or absent N-acetylgalactosamine 4-sulfatase activity results in the accumulation of dermatan sulfate in many cell types and tissues.
French: La diminution ou l'absence d'activité N-acétyl galactosamine 4-sulfatase se traduit par l'accumulation de dermatane sulfate dans de nombreux types cellulaires et tissus.
English: Treated patients also experienced a mean decrease in urinary glycosaminoglycan excretion of 238 ± 17.8 μg/mg creatinine ( Standard Error [SE]) following 24 weeks of treatment relative to placebo-treated patients.
French: Les patients traités ont également présenté une diminution moyenne du taux d'excrétion urinaire des glycosaminoglycanes de 238 ± 17,8 μg/mg de créatinine ( Erreur type [ET]) après 24 semaines de traitement comparativement aux patients sous placebo.
English: Diluted solutions: Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 4 days at room temperature (23C - 27C).
French: Solutions diluées : La stabilité physico-chimique en cours d'utilisation a été démontrée pendant un maximum de 4 jours à température ambiante (23 C - 27 C).
English: Following 24 weeks of therapy, Naglazyme-treated patients experienced a 92 ± 40 m improvement in the distance walked in 12 minutes relative to placebo-treated patients (p = 0.025).
French: Après 24 semaines de traitement, les patients sous Naglazyme ont présenté une amélioration de 92 ± 40 m du périmètre de marche en 12 minutes, par rapport aux patients sous placebo (p = 0,025).
English: Naglazyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
French: Naglazyme ne doit pas être utilisé pendant la grossesse à moins d'une nécessité absolue.
English: The three clinical studies performed with Naglazyme focused on assessing the systemic manifestations of MPS VI such as endurance, joint mobility, joint pain and stiffness, upper airway obstruction, manual dexterity and visual acuity.
French: Les trois études cliniques réalisées avec Naglazyme ont porté principalement sur l'évaluation des manifestations systémiques de la MPS VI telles que l'endurance, la mobilité articulaire, les douleurs et raideurs articulaires, l'obstruction des voies aériennes, la dextérité manuelle et l'acuité visuelle.
English: The most serious side effects were swollen face and fever (very common); longer than normal gaps between breaths, difficulty breathing, asthma and hives (common); and swelling of the tongue and throat, and serious allergic reaction to this medicine (unknown frequency).
French: Les effets indésirables les plus sévères étaient un oedème du visage et de la fièvre (très fréquent), des écarts plus longs que la normale entre les respirations, des difficultés respiratoires, de l'asthme et de l'urticaire (fréquent), un œdème de la langue et de la gorge, et une réaction allergique grave à ce médicament (fréquence indéterminée).
English: QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION Each ml of solution contains 1 mg galsulfase.
French: COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE Chaque ml de solution contient 1 mg de galsulfase.
English: Pharyngitis1, gastroenteritis1
French: Pharyngite1, gastroentérite1
English: The initial infusion rate is adjusted so that approximately 2.5% of the total solution is infused during the first hour, with infusion of the remaining volume (approximately 97.5%) over the next 3 hours.
French: Le débit de perfusion initial est réglé de façon à perfuser environ 2,5 % du volume total de solution pendant la première heure, le volume restant (environ 97,5 %) étant administré au cours des 3 heures suivantes.
English: An infusion associated reaction is any side effect occurring during the infusion or until the end of the infusion day (see section 4 “Possible Side Effects”).
French: Une réaction associée à la perfusion est un effet indésirable survenant pendant la perfusion ou avant la fin de la journée de la perfusion (voir rubrique 4 « Effets indésirables possibles ».
English: It is not known whether galsulfase is excreted in milk, therefore breast-feeding should be stopped during Naglazyme treatment.
French: L'excrétion de la galsulfase dans le lait maternel n'étant pas connue, il est recommandé d'interrompre l'allaitement pendant le traitement par Naglazyme.
English: Other reactions with known frequency were reported from 59 patients treated with Naglazyme from all five clinical trials.
French: D'autres réactions dont les fréquences étaient connues ont été rapportées suite au traitement par Naglazyme de 59 patients provenant des cinq essais cliniques.
English: Patients treated with Naglazyme have developed infusion-associated reactions (IARs), defined as any adverse reactions occurring during the infusion or until the end of the infusion day (see section 4.8).
French: Prise en charge des réactions associées aux perfusions Des patients traités par Naglazyme ont présenté des réactions associées à la perfusion (RAP), définies comme toute réaction indésirable survenant pendant la perfusion ou avant la fin de la journée de la perfusion (voir rubrique 4.8).
English: This medicinal product contains 0.8 mmol (18.4 mg) sodium per vial and is administered in sodium chloride 9 mg/ml solution for injection (see section 6.6).
French: Cette spécialité pharmaceutique contient 0,8 mmol (18,4 mg) de sodium par flacon et est administrée sous forme de chlorure de sodium à 9 mg/ml en solution pour injection (voir rubrique 6.6).
English: Other measures (urinary GAG, antibodies) are assessed more frequently.
French: D'autres paramètres (concentrations urinaires de GAG, dosages d'anticorps) seront mesurés à intervalles plus fréquents.
English: The mean ( SD) volume of distribution (Vz) was 316 ( 752) ml/kg and the mean ( SD) plasma clearance (CL) was 7.9 ( 14.7) ml/min/kg.
French: Le volume de distribution moyen (Vz) ( ET) a été de 316 ( 752) ml/kg et la clairance plasmatique moyenne (CL) ( ET) a été de 7,9 ( 14,7) ml/min/kg.
English: If these reactions occur, immediate discontinuation of Naglazyme is recommended and appropriate medical treatment should be initiated.
French: Dans ce cas, il est recommandé d'arrêter immédiatement le traitement par Naglazyme et d'instaurer un traitement médical approprié.
English: SPECIAL STORAGE CONDITIONS Store in a refrigerator Do not freeze
French: PRECAUTIONS PARTICULIERES DE CONSERVATION A conserver au réfrigérateur
English: In case of a recurrent moderate IAR or re-challenge after a single severe IAR, pre-treatment should be considered (antihistamines and paracetamol and/or corticosteroids) and a reduction of the infusion rate to 50% - 25% of the rate at which the previous reaction occurred.
French: En cas de RAP récidivante modérée ou d'une reprise de la perfusion après l'apparition d'une RAP unique et sévère, un prétraitement doit être envisagé (antihistaminiques et paracétamol et/ou corticoïdes), ainsi qu'une diminution du débit de perfusion à 50 % - 25 % du débit auquel la réaction précédente est survenue.
English: The secondary efficacy endpoints were the rate of stairs climbed in three minutes and the urinary glycosaminoglycan excretion of treated patients compared to placebo at Week 24.
French: Les critères secondaires d'évaluation de l'efficacité ont été le nombre de marches gravies en trois minutes et le taux d'excrétion urinaire de glycosaminoglycanes observé chez les patients ayant reçu le traitement, comparativement au placebo, à la Semaine 24.
English: After 24 weeks of treatment the mean ( Standard Deviation [SD]) maximum plasma concentration (Cmax) was 2,357 (± 1,560) ng/ml and the mean ( SD) area under the plasma concentration-time curve (AUC0-t) was 5,860 ( 4,184) h  ng/ml.
French: Après 24 semaines de traitement, la concentration plasmatique maximum moyenne (Cmax) ( écart-type [ET]) a été de 2 357 (± 1 560) ng/ml et l'aire moyenne sous la courbe concentration-temps (ASC0-t) ( ET) a été de 5 860 ( 4 184) h  ng/ml.