FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: g.941_5845del p.?
Maltese: g.941_5845del p.?(Exon1_2del)
Portuguese: c.1046G>A ou c.1047G>A c.G1046A ou c.G1047A
Maltese: c.1046G>A jew c.1047G>A c.G1046A jew c.G1047A
Portuguese: c.G285T ou c.G285C
Maltese: c.G285T jew c.G285C
Portuguese: c.A124C ou c.A124T
Maltese: A124C jew c.A124T
Portuguese: c.C207A ou c.C207G
Maltese: c.C207A jew c.C207G
Portuguese: c.T1147C ou c.C1149G ou c.C1149A
Maltese: T1147C jew c.C1149G jew c.C1149A
Portuguese: A extensão média de exposição à dose comercializada de Galafold 123 mg em dias alternados em doentes a concluir o estudo AT1001-041 foi 3,57 (±1,23) anos (n=85).
Maltese: Ilkobor medju tal-esponiment tad-doża mqiegħda fis-suq ta' Galafold 123 mg QOD f'pazjenti li kienu qed ilestu studju AT1001-041 kien ta' 3.57 (±1.23) snin (n=85).
Portuguese: Um blister de Galafold = 14 cápsulas duras = 28 dias de terapia
Maltese: Folja (Blister) waħda ta' Galafold = 14-il kapusla iebsa = 28 jum ta' kura
Portuguese: c.T806G/G937T
Maltese: T806G/G937T
Portuguese: c.280T>A ou c.281G>C
Maltese: 280T>A jew c.281G>C
Portuguese: c.159C>G ou c.159C>A
Maltese: c.159C>G jew c.159C>A
Portuguese: c.C159G ou c.C159A
Maltese: c.C159G jew c.C159A
Portuguese: c.924A>T ou c.924A>C
Maltese: c.924A>T jew c.924A>C
Portuguese: c.471G>C ou c.471G>T
Maltese: c.471G>C jew c.471G>T
Portuguese: c.216G>A ou c.216G>T ou c.216G>C
Maltese: c.216G>A jew c.216G>T jew c.216G>C
Portuguese: EMPURRE a cápsula através da película metálica 4.
Maltese: IMBOTTA l-kapsula minn ġol-fojl 4.
Portuguese: c.139T>C ou c.139T>A
Maltese: 139T>C jew c.139T>A
Portuguese: Os estudos clínicos do Galafold incluíram um pequeno número de doentes com idades iguais ou superiores a 65 anos.
Maltese: Studji kliniċi ta' Galafold inkludew numru żgħir ta' pazjenti mill-età ta' 65 sena u aktar.
Portuguese: c.148T>C ou c.150C>G ou c.150C>A
Maltese: c.148T>C jew c.150C>G jew c.150C>A
Portuguese: c.442A>C ou c.444T>A ou c.444T>G
Maltese: 442A>C jew c.444T>A jew c.444T>G
Portuguese: Alteração na sequência proteica c.1A>C ou c.1A>T
Maltese: Bidla fis-Sekwenza tal-Proteina c.1A>C jew c.1A>T
Portuguese: c.140G>A ou 141G>A
Maltese: c.140G>A jew 141G>A
Portuguese: c.279C>G ou c.279C>A
Maltese: c.279C>G jew c.279C>A
Portuguese: c.124A>C ou c.124A>T
Maltese: c.124A>C jew c.124A>T
Portuguese: c.T241C ou c.T241A
Maltese: T241C jew c.T241A
Portuguese: c.T552A ou c.T552G
Maltese: c.T552A jew c.T552G
Portuguese: A frequência dos eventos em doentes tratados com Galafold ao longo de 30 meses (32%) foi semelhante à do período de 18 meses.
Maltese: Il-frekwenza ta' avvenimenti f'pazjenti kkurati b'Galafold fuq perjodu ta' 30 xahar (32%) kienet simili għall-perjodu ta' 18-il xahar.
Portuguese: c.T881G ou c.T881A
Maltese: T881G jew c.T881A
Portuguese: c.261G>C ou c.261G>T
Maltese: c.261G>C jew c.261G>T
Portuguese: Cápsula dura de tamanho 2 (6,4x18,0 mm) com tampa opaca azul e corpo opaco branco com a referência "A1001" impressa a negro, contendo um pó branco a castanho claro.
Maltese: Kapsula iebsa tad-daqs 2 (6.4x18.0 mm) b'għatu blu opak u l-parti l-oħra bajda opaka b' 'A1001' stampat bl-iswed, li fiha trab abjad sa kannella ċar.
Portuguese: Amicus Therapeutics Europe Limited Teл.
Maltese: Amicus Therapeutics Europe Limited
Portuguese: c.284G>A ou c.285G>A
Maltese: c.284G>A jew c.285G>A
Portuguese: c.C305G ou c.C305A
Maltese: c.C305G jew c.C305A
Portuguese: c.241T>C ou c.241T>A
Maltese: 241T>C jew c.241T>A
Portuguese: No seguimento de doses orais únicas crescentes (25-675 mg de cloridrato de migalastate), não se observaram tendências na clearance (CL/F).
Maltese: Wara d-dożi orali waħdanin li jiżdiedu, (25-675 mg migalastat hydrochloride), ma nstabux xejriet għat-tneħħija (clearance), CL/F).
Portuguese: c.G982A ou c.G982C
Maltese: c.G982A jew c.G982C
Portuguese: c.G103C ou c.G103A
Maltese: c.G103C jew c.G103A
Portuguese: c.412G>A ou c.412G>C
Maltese: c.412G>A jew c.412G>C
Portuguese: c.C279G ou c.C279A
Maltese: c.C279G jew c.C279A
Portuguese: Netfang: MedInfo@amicusrx.com
Maltese: MedInfo@amicusrx.com
Portuguese: c.G140A ou G141A
Maltese: c.G140A jew G141A
Portuguese: c.187T>A ou c.188G>C
Maltese: c.187T>A jew c.188G>C
Portuguese: As mutações GLA também podem ser consultadas por prestadores de cuidados médicos em www.galafoldamenabilitytable.com.
Maltese: Il-mutazzjonijiet GLA huma wkoll aċċessibbli mill-fornituri tal-kura tas-saħħa f'www.galafoldamenabilitytable.com.
Portuguese: c.C525G ou c.C525A
Maltese: c.C525G jew c.C525A
Portuguese: Quando nos lisossomas, a dissociação do migalastate repõe a atividade da -Gal A, conduzindo ao catabolismo de GL-3 e substratos relacionados.
Maltese: Ġaladarba fil-liżożomi, id-diżassoċjazzjoni ta' migalastat ġġib lura l-attività -Gal A, u dan iwassal għal kataboliżmu ta' GL-3 u sottostrati relatati.
Portuguese: c.T166A ou c.G167C
Maltese: c.T166A jew c.G167C
Portuguese: c.A644G/G937T
Maltese: A644G/G937T
Portuguese: c.A840T ou c.A840C
Maltese: A840T jew c.A840C
Portuguese: c.285G>T ou c.285G>C
Maltese: c.285G>T jew c.285G>C
Portuguese: c.G132T ou c.G132C
Maltese: c.G132T jew c.G132C
Portuguese: c.C233G ou c.C233A
Maltese: C233G jew c.C233A
Portuguese: c.T187A ou c.G188C
Maltese: T187A jew c.G188C
Portuguese: Aproximadamente 5 % da radiotividade total da amostra foi em componentes não atribuídos.
Maltese: Madwar 5% tar-radjuattività totali tal-kampjun kienet komponenti mhux assenjati.
Portuguese: DESCONHECIDO (del Exon1_2?)
Maltese: MHUX MAGĦRUF (del Exon1_2?)
Portuguese: • Dores musculares (mialgia)
Maltese: • Uġigħ fil-muskoli (mijalġja)
Portuguese: c.A588T ou c.A588C
Maltese: A588T jew c.A588C
Portuguese: c.G471C ou c.G471T
Maltese: G471C jew c.G471T
Portuguese: c.T960G ou c.T960A
Maltese: c.T960G jew c.T960A
Portuguese: c.G261C ou c.G261T
Maltese: G261C jew c.G261T
Portuguese: c.153G>A ou c.153G>T ou c.153G>C
Maltese: c.153G>A jew c.153G>T jew c.153G>C
Portuguese: c.103G>C ou c.103G>A
Maltese: c.103G>C jew c.103G>A
Portuguese: Em voluntários saudáveis, o volume da distribuição (Vz/F) do migalastate após doses orais únicas crescentes (25-675 mg migalastate HCl) variaram de 77 a 133 L, indicando que a substância é bem distribuída nos tecidos e superior à água total no corpo (42 litros).
Maltese: F'voluntiera f'saħħithom, il-volum tad-distribuzzjoni (Vz/F) ta' migalastat wara dożi orali waħdanin li jiżdiedu (25-675 mg migalastat HCl) varja minn 77 sa 133 L, u dan jindika li huwa mqassam tajjeb fit-tessuti u akbar mit-total tal-ilma fil-ġisem (42 litru).
Portuguese: c.T258G ou c.T258A
Maltese: T258G jew c.T258A
Portuguese: c.242G>A ou c.243G>A
Maltese: c.242G>A jew c.243G>A
Portuguese: c.C897G ou c.C897A
Maltese: c.C897G jew c.C897A
Portuguese: Tabela 2: Tabela de suscetibilidade ao Galafold (migalastate) Troca de nucleótidos
Maltese: Tabella 2: Tabella ta' mutazzjonijiet li jirrispondu għal Galafold (migalastat) Bidla fin-nukleotidi
Portuguese: Galafold é indicado para o tratamento de longa duração de adultos e adolescentes a partir dos 16 anos, com diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de α-galactosidase A) e que possuam uma mutação suscetível (consultar os quadros na secção 5.1).
Maltese: Galafold huwa indikat għal kura fit-tul ta' adulti u adolexxenti fl-età ta' 16-il sena u aktar b'dijanjożi kkonfermata tal-marda ta' Fabry (defiċjenza ta' α-galactosidase A) u li għandhom mutazzjoni li tirrispondi għal Galafold (ara t-tabelli fis-sezzjoni 5.1).
Portuguese: c.982G>A ou c.982G>C
Maltese: c.982G>A jew c.982G>C
Portuguese: c.G540C ou c.G540T
Maltese: c.G540C jew c.G540T
Portuguese: c.G609C ou c.G609T
Maltese: c.G609C jew c.G609T
Portuguese: c.T514A ou c.G515C
Maltese: c.T514A jew c.G515C
Portuguese: c.126G>A ou c.126G>C ou c.126G>T
Maltese: c.126G>A jew c.126G>C jew c.126G>T
Portuguese: c.337T>C ou c.339T>A ou c.339T>G
Maltese: c.337T>C jew c.339T>A jew c.339T>G
Portuguese: c.243G>T ou c.243G>C
Maltese: c.243G>T jew c.243G>C
Portuguese: c.G567C ou c.G567T
Maltese: c.G567C jew c.G567T
Portuguese: c.G284A ou c.G285A
Maltese: G284A jew c.G285A
Portuguese: c.166T>A ou c.167G>C
Maltese: c.166T>A jew c.167G>C
Portuguese: c.G144T ou c.G144C
Maltese: c.G144T jew c.G144C
Portuguese: c.T859C ou c.T859A
Maltese: c.T859C jew c.T859A
Portuguese: c.525C>G ou c.525C>A
Maltese: c.525C>G jew c.525C>A
Portuguese: c.612G>T ou c.612G>C
Maltese: c.612G>T jew c.612G>C
Portuguese: c.141G>C ou c.141G>T
Maltese: c.141G>C jew c.141G>T
Portuguese: c.863delC
Maltese: 863delC
Portuguese: c.817T>C ou c.819T>A ou c.819T>G
Maltese: c.817T>C jew c.819T>A jew c.819T>G
Portuguese: c.G611A ou G612A
Maltese: G611A jew G612A
Portuguese: c.540G>C ou c.540G>T
Maltese: c.540G>C jew c.540G>T
Portuguese: Está disponível informação pormenorizada sobre este medicamento no sítio da internet da Agência Europeia de Medicamentos http://www.ema.europa.eu.
Maltese: Informazzjoni dettaljata dwar din il-mediċina tinsab fuq is-sit web tal-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini: http://www.ema.europa.eu.
Portuguese: c.T465A ou c.T465G
Maltese: c.T465A jew c.T465G
Portuguese: c.816C>A ou c.816C>G
Maltese: c.816C>A jew c.816C>G
Portuguese: c.363delT
Maltese: 363delT
Portuguese: c.561G>T ou c.561G>A ou c.561G>C
Maltese: c.561G>T jew c.561G>A jew c.561G>C
Portuguese: c.881T>G ou c.881T>A
Maltese: c.881T>G jew c.881T>A
Portuguese: c.609G>C ou c.609G>T
Maltese: c.609G>C jew c.609G>T
Portuguese: c.T148C ou c.C150G ou c.C150A F50L
Maltese: T148C jew c.C150G jew c.C150A
Portuguese: c.258T>G ou c.258T>A
Maltese: c.258T>G jew c.258T>A
Portuguese: c.207C>A ou c.207C>G
Maltese: c.207C>A jew c.207C>G
Portuguese: c.552T>A ou c.552T>G
Maltese: c.552T>A jew c.552T>G
Portuguese: c.144G>T ou c.144G>C
Maltese: c.144G>T jew c.144G>C
Portuguese: c.132G>T ou c.132G>C
Maltese: c.132G>T jew c.132G>C
Portuguese: c.859T>C ou c.859T>A
Maltese: c.859T>C jew c.859T>A
Portuguese: c.G612T ou c.G612C
Maltese: G612T jew c.G612C
Portuguese: c.C747G ou c.C747A
Maltese: C747G jew c.C747A
Portuguese: COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA Cada cápsula contém cloridrato de Migalastate equivalente a 123 mg de Migalastate.
Maltese: Kull kapsula fiha migalastat hydrochloride ekwivalenti għal 123 mg migalastat.
Portuguese: c.G131A ou c.G132A
Maltese: G131A jew c.G132A
Portuguese: c.G243T ou c.G243C
Maltese: G243T jew c.G243C
Portuguese: c.233C>G ou c.233C>A
Maltese: 233C>G jew c.233C>A
Portuguese: België/Belgique/Belgien Amicus Therapeutics Europe Limited Tél/Tel: 0800 79245 e-mail: MedInfo@amicusrx.com
Maltese: België/Belgique/Belgien Amicus Therapeutics Europe Limited Tél/Tel: 0800 79245 e-mail:
Portuguese: c.519C>A ou c.519C>G
Maltese: c.519C>A jew c.519C>G
Portuguese: No caso de uma deterioração clínica significativa, deverá considerar-se uma avaliação clínica mais aprofundada ou a interrupção do tratamento com Galafold.
Maltese: F'każ ta' deterjorament klinikament sinifikanti, għandha titqies aktar evalwazzjoni klinika jew twaqqif tal-kura b'Galafold.
Portuguese: c.707G>A ou c.708G>A
Maltese: c.707G>A jew c.708G>A
Portuguese: c.567G>C ou c.567G>T
Maltese: c.567G>C jew c.567G>T
Portuguese: c.T280A ou c.G281C
Maltese: c.T280A jew c.G281C
Portuguese: A doença de Fabry é causada pela ausência ou deficiência de uma enzima denominada alfa-galactosidase A (α-Gal A).
Maltese: Il-marda ta' Fabry hija kkawżata min-nuqqas ta' jew enzima difettuża li tissejjaħ alpha-galactosidase A (α-Gal A).
Portuguese: DESCONHECIDO (S65T)
Maltese: MHUX MAGĦRUF (S65T)
Portuguese: c.G734A ou c.G735A
Maltese: G734A jew c.G735A
Portuguese: c.453C>G ou c.453C>A
Maltese: c.453C>G jew c.453C>A
Portuguese: c.G830A ou c.G831A
Maltese: c.G830A jew c.G831A
Portuguese: c.946delG
Maltese: 946delG
Portuguese: c.960T>G ou c.960T>A
Maltese: c.960T>G jew c.960T>A
Portuguese: c.G216A ou c.G216T ou c.G216C M72I
Maltese: c.G216A jew c.G216T jew c.G216C
Portuguese: c.305C>G ou c.305C>A
Maltese: c.305C>G jew c.305C>A
Portuguese: DESCONHECIDO (G183S)
Maltese: MHUX MAGĦRUF (G183S)
Portuguese: c.T610C ou c.T610A
Maltese: c.T610C jew c.T610A
Portuguese: foi de -18,6 (95 % IC: -38,2, 1,0, n=8).
Maltese: (95% CI: -16.6, -3.3; n=10).
Portuguese: No ensaio com doentes sem experiência de TRE, o Galafold resultou numa diminuição estatisticamente significativa no iMVE (p< 0,05); a alteração média em relação à linha de base do iMVE no mês 18 a 24 foi de -7,7 (95 % IC: -15,4, -0,01, n=27).
Maltese: Fil-prova mingħajr esperjenza tal-ERT, Galafold irriżulta fi tnaqqis statistikament sinifikanti fil-LVMi (p< 0.05); il-bidla medja mil-linja bażi fil-LVMi għal Xahar 18 sa 24 kienet ta' -7.7 (95% CI: -15.4, -0.01; n=27).
Portuguese: c.108G>C ou c.108G>T
Maltese: c.108G>C jew c.108G>T
Portuguese: Com base em dados in vivo, o migalastate é um substrato da UGT, que constitui uma via de eliminação menor.
Maltese: Abbażi tad-data in vivo, migalastat huwa sottostrat ta' UGT, li huwa passaġġ minuri ta' eliminazzjoni.
Portuguese: c.830G>A ou c.831G>A
Maltese: c.830G>A jew c.831G>A
Portuguese: c.T408A ou c.T408G
Maltese: T408A jew c.T408G
Portuguese: c.734G>A ou c.735G>A
Maltese: c.734G>A jew c.735G>A
Portuguese: Cada cápsula contém cloridrato de migalastate equivalente a 123 mg de migalastate - Os outros componentes são: Conteúdo das cápsulas: Amido de milho pré-gelatinizado e estearato de magnésio Invólucro das cápsulas: Gelatina, dióxido de titânio e indigotina Tinta de impressão: Shellac, óxido de ferro negro e hidróxido de potássio
Maltese: Pregelatinised maize starch u magnesium stearate Qoxra tal-kapsula: Gelatin, titanium dioxide, u indigotine Linka ta' stampar:
Portuguese: c.T369G ou c.T369A
Maltese: T369G jew c.T369A
Portuguese: c.C456A ou c.C456G
Maltese: c.C456A jew c.C456G
Portuguese: 14 cápsulas duras
Maltese: 14-il kapsula iebsa
Portuguese: c.860G>A ou c.861G>A
Maltese: c.860G>A jew c.861G>A
Portuguese: c.C453G ou c.C453A
Maltese: C453G jew c.C453A
Portuguese: Aproximadamente 20 % da dose com marcadores radioativos total foi excretada nas fezes, sendo o migalastate não modificado o único componente medido.
Maltese: Bejn wieħed u ieħor 20% tad-doża totali radjutikkettata kienet imneħħija (excreted) fl-ippurgar, b'migalastat mhux mibdul ikun l-unika komponent imkejjel.
Portuguese: c.514T>A ou c.515G>C
Maltese: c.514T>A jew c.515G>C
Portuguese: c.T70C ou c.T70A
Maltese: c.T70C jew c.T70A
Portuguese: A eficácia e segurança clínicas do Galafold foram avaliadas em dois ensaios principais de Fase 3 e duas extensões de rótulo aberto (OLE).
Maltese: L-effikaċja klinika u s-sigurtà ta' Galafold ġew evalwati f'żewġ provi pivotali tal-Fażi 3 u f'żewġ provi ta' estensjoni open-label (OLE).
Portuguese: c.C966A ou c.C966G
Maltese: c.C966A jew c.C966G
Portuguese: c.71G>A ou c.72G>A
Maltese: c.71G>A jew c.72G>A
Portuguese: DESCONHECIDO (del Exon2_3?)
Maltese: MHUX MAGĦRUF (del Exon2_3?)
Portuguese: c.154T>A ou c.155G>C
Maltese: c.154T>A jew c.155G>C
Portuguese: c.831G>T ou c.831G>C
Maltese: c.831G>T jew c.831G>C
Portuguese: c.A712C ou c.T714A ou c.T714G S238R
Maltese: A712C jew c.T714A jew c.T714G
Portuguese: Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes mencionados na secção 6.1.
Maltese: Sensittivita' eċċessiva għas-sustanza attiva jew għal kwalunkwe wieħed mill-eċċipjenti elenkati fis-sezzjoni 6.1.
Portuguese: c.288G>A ou c.288G>T ou c.288G>C
Maltese: c.288G>A jew c.288G>T jew c.288G>C
Portuguese: Galafold está disponível numa embalagem blister contendo 14 cápsulas.
Maltese: Galafold jiġi f'pakketti li fihom 14-il kapsula.
Portuguese: c.870G>A ou c.870G>C ou c.870G>T
Maltese: c.870G>A jew c.870G>C jew c.870G>T
Portuguese: No ensaio com doentes com experiência de TRE, após 18 meses de tratamento com Galafold não se verificou uma diminuição estatisticamente significativa no iMVE (p< 0,05).
Maltese: Fil-prova b' esperjenza tal-ERT, wara 18-il xahar ta' kura b'Galafold, kien hemm tnaqqis statistikament sinifikanti fil-LVMi (p< 0.05).
Portuguese: c.801G>A (local de excisão putativo)
Maltese: c.801G>A (sit probabbli ta' tagħqid)
Portuguese: c.G485A ou c.G486A
Maltese: c.G485A jew c.G486A
Portuguese: c.413dupG
Maltese: 413dupG
Portuguese: c.T402G ou c.T402A
Maltese: c.T402G jew c.T402A
Portuguese: c.676T>C ou c.676T>A
Maltese: c.676T>C jew c.676T>A
Portuguese: Esta deficiência na enzima conduz a depósitos anormais de uma substância gorda conhecida como globotriaosilceramida (GL-3) nos rins, coração e outros órgãos, que provocam os sintomas da doença de Fabry.
Maltese: Dan id-difett tal-enzima jwassal għal depożiti anormali ta' sustanza xaħmija magħrufa bħala globotriaosylceramide (GL-3) fil-kliewi, fil-qalb, u organi oħrajn, li jwassal għas-sintomi tal-marda ta' Fabry.
Portuguese: c.485G>A ou c.486G>A
Maltese: c.485G>A jew c.486G>A
Portuguese: c.T154A ou c.G155C
Maltese: T154A jew c.G155C
Portuguese: c.T648A ou c.T648G
Maltese: T648A jew c.T648G
Portuguese: c.T676C ou c.T676A
Maltese: T676C jew c.T676A
Portuguese: No ensaio com doentes com experiência de TRE, uma análise de um resultado clínico composto constituído por eventos renais, cardíacos e cerebrovasculares ou morte revelou que a frequência dos eventos observada no grupo de tratamento com Galafold foi de 29 % comparado com 44 % no grupo de TRE ao longo de 18 meses.
Maltese: Fil-prova b'' esperjenza tal-ERT analiżi ta' riżultat kliniku kompost magħmul minn avvenimenti tal-kliewi, tal-qalb, ċerebrovaskulari, jew mewt, il-frekwenza tal-avvenimenti osservati fil-grupp tal-kura ta' Galafold kienet ta' 29% imqabbla ma' 44% fil-grupp ERT fuq 18-il xahar.
Portuguese: O primeiro ensaio OLE (AT1001-041) incluiu doentes dos estudos de Fase 2 e Fase 3 e foi concluído.
Maltese: L-ewwel prova OLE (AT1001-041) kienet tinkludi pazjenti minn studji ta' Fażi 2 u 3, u din tlestiet.
Portuguese: c.428dupC
Maltese: 428dupC
Portuguese: c.465T>A ou c.465T>G
Maltese: 465T>A jew c.465T>G
Portuguese: c.A868C ou c.A868T
Maltese: A868C jew c.A868T
Portuguese: c.861G>C ou c.861G>T
Maltese: c.861G>C jew c.861G>T
Portuguese: c.G831T ou c.G831C
Maltese: G831T jew c.G831C
Portuguese: c.588A>T ou c.588A>C
Maltese: c.588A>T jew c.588A>C
Portuguese: c.T667A ou c.G668C
Maltese: c.T667A jew c.G668C
Portuguese: No ensaio com doentes sem experiência de TRE, o Galafold resultou em reduções estatisticamente significativas nas concentrações plasmáticas de liso-Gb3 e inclusões de GL-3 nos capilares intersticiais renais em doentes com mutações suscetíveis.
Maltese: Fil-prova mingħajr esperjenza tal-ERT, Galafold wera tnaqqis statistikament sinifikanti f'konċentrazzjonijiet tal-plażma ta' lyso-Gb3 u ta' inklużjonijiet GL-3 tal-kapillari interstizjali tal-kliewi f'pazjenti b'mutazzjonijiet li jirrispondu ghal Galafold.
Portuguese: c.837G>C ou c.837G>T
Maltese: c.837G>C jew c.837G>T
Portuguese: c.[604T>C; 644A>G]
Maltese: T>C; 644A>G]
Portuguese: c.966C>A ou c.966C>G
Maltese: c.966C>A jew c.966C>G
Portuguese: Galafold migalastate
Maltese: Galafold migalastat
Portuguese: O Galafold está disponível na forma de cápsulas (123 mg).
Maltese: Galafold jiġi f'kapsuli (123 mg).
Portuguese: O Galafold contém a substância ativa migalastate.
Maltese: Galafold fih is-sustanza attiva migalastat.
Portuguese: O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para o Galafold pode ser consultado no sítio Internet da Agência em: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Maltese: Is-sommarju tal-opinjoni tal-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali Orfni għal Galafold jinstab fis-sit elettroniku tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Portuguese: O EPAR completo relativo ao Galafold pode ser consultado no sítio Internet da Agência em: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Maltese: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Portuguese: Outras informações sobre o Galafold
Maltese: Informazzjoni oħra dwar Galafold
Portuguese: Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) relativo ao Galafold.
Maltese: Dan huwa sommarju tar-Rapport Pubbliku Ewropew ta' Valutazzjoni (EPAR) għal Galafold.
Portuguese: O primeiro estudo, que comparou o Galafold com um placebo (tratamento simulado) em 67 doentes, analisou a percentagem de doentes que responderam ao tratamento (definida como uma redução de pelo menos 50 % nos depósitos de GL-3 nos rins).
Maltese: L-ewwel studju, li qabbel Galafold mal-plaċebo (kura finta) f'67 pazjent, ħares lejn il-proporzjon ta' pazjenti li rrispondew għal kura (definit bħala t-tnaqqis ta' mill-inqas 50 % fid-depożiti tal-GL-3 filkliewi).
Portuguese: O Galafold foi investigado em dois estudos principais que incluíram um total de 127 indivíduos com doença de Fabry.
Maltese: Galafold ġie studjat f'żewġ studji ewlenin li fihom b'kollox ħadu sehem 127 pazjent li jbatu mill-mard ta' Fabry.
Portuguese: Trata-se de uma doença hereditária rara em que os doentes possuem várias mutações (alterações) no gene responsável pela produção de uma enzima denominada alfagalactosidase A, que normalmente decompõe uma gordura denominada globotriaosilceramida (GL-3).
Maltese: Din hija disturb rari li jintiret fejn il-pazjenti jkollhom diversi mutazzjonijiet (bidliet) fil-ġeni responsabbli għall-produzzjoni tal-enzima msejħa alpha-galactosidase A, li normalment tkisser issustanza xaħmija msejħa globotriaosylceramide (GL-3).
Portuguese: Por que foi aprovado o Galafold?
Maltese: Għaliex ġiet approvat Galafold?
Portuguese: Globalmente, o Galafold não demonstrou ser mais eficaz do que o placebo na redução dos depósitos de GL-3; contudo, análises adicionais que incluíram apenas os doentes com as mutações genéticas que podem ser tratadas com o Galafold demonstraram uma melhor resposta dos doentes ao Galafold do que ao placebo após 6 meses de tratamento.
Maltese: B'mod ġenerali, Galafold ma nstabx li huwa iżjed effettiv mill-plaċebo fit-tnaqqis tad-depożiti tal-GL-3; madankollu, l-analiżi addizzjonali li tinkludi biss pazjenti b'dawk il-mutazzjonijiet ġenetiċi li jistgħu jiġu kkurati b'Galafold uriet li l-pazjenti rrispondew aħjar għal Galafold milli għall-plaċebo wara 6 xhur ta' kura.
Portuguese: O Comité referiu que o Galafold foi estudado num número limitado de doentes, mas considerou que as evidências disponíveis são suficientes para esta doença rara.
Maltese: Il-Kumitat innota li Galafold ġie studjat f'numru limitat ta' pazjenti, madankollu l-evidenza disponibbli hija meqjusa suffiċjenti għal marda rari bħal din.
Portuguese: A substância ativa do Galafold, o migalastate, liga-se a determinadas formas instáveis de alfagalactosidase A, estabilizando a enzima.
Maltese: Is-sustanza attiva f'Galafold, migalastat, teħel ma' ċerti forom instabbli ta' alpha-galactosidase A, u b'hekk tistabbilixxi l-enżima.
Portuguese: Quais são os riscos associados ao Galafold?
Maltese: X'inhuma r-riskji assoċjati ma' Galafold?
Portuguese: Dado o número de doentes afetados pela doença de Fabry ser reduzido, a doença é considerada rara, pelo que o Galafold foi designado medicamento órfão (medicamento utilizado em doenças raras) em 22 de maio de 2006.
Maltese: Peress li n-numru ta' pazjenti li jbatu mill-marda ta' Fabry huwa wieħed baxx, il-marda titqies bħala ‘rari', u Galafold ġie kklassifikat bħala ‘mediċina orfni' (mediċina li tintuża f'mard rari) fit-22 ta' Mejju
Portuguese: O segundo estudo, que incluiu 60 doentes, comparou o Galafold com os medicamentos agalsidase alfa ou agalsidase beta (dois tratamentos que repõem a enzima em falta).
Maltese: It-tieni studju, f'60 pazjent, qabbel Galafold mal-mediċini agalsidase alfa jew agalsidase beta, żewġ kuri li jissostitwixxu l-enzima nieqsa.
Portuguese: Foram discutidas três definições de Cmin:
Maltese: Ġew diskussi tlett definizzjonijiet ta' Cmin:
Portuguese: A substância activa, a galantamina, um alcalóide terciário, é um inibidor selectivo, competitivo e reversível da acetilcolinesterase (AChE).
Maltese: Is-sustanza attiva galantamine, alkaloid terzjarju, hija inibitur riversibbli, kompetittiv u selettiv ta' acetylcholinesterase (AChE).
Portuguese: No entanto, nenhum dos IC 90% para este parâmetro se encontra dentro dos limites padrão de bioequivalência estabelecidos.
Maltese: Madankollu xejn mid-90%CI għal dan il-parametru ma qabel mal-limiti standard ta' bijoekwivalenza.