FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Danish: Interventionsfri overlevelse i denne pivotale population (defineret som overlevelse uden behov for langvarig (≥ 3 måneder) genoptagelse af PEG-ADA eller stamcelletransplantation) var 92 % (11/12 forsøgspersoner) (82 % (14/17 forsøgspersoner) for den integrerede population).
Bulgarian: При тази популация в основното проучване преживяемостта без интервенции (дефинирана като преживяемост без необходимост за дългосрочно (≥3 месеца) повторно започване на приложение на PEG-ADA или трансплантация на стволови клетки) е 92% (11/12 участници) (82% (14/17 участници) за интегрираната популация).
Danish: Disse autoimmune bivirkninger blev rapporteret hos forsøgspersoner efter genterapi.
Bulgarian: Тези автоимунни нежелани реакции са съобщавани за участници след генна терапия.
Danish: Ikke anvendt lægemiddel samt affald heraf skal bortskaffes i henhold til lokale retningslinjer for biosikkerhed.
Bulgarian: Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят в съответствие с местните указания за биологична безопасност.
Danish: Alle de anførte bivirkninger i tabellen (bortset fra dem, der muligvis er relateret til busulfan) anses, på grund af deres art og tidsmæssige sammenhæng, for at være forbundet med immunrekonstitution.
Bulgarian: Всички установени нежелани реакции в таблицата (освен тези, потенциално свързани с бусулфан) се считат за свързани с имунна реактивация поради техния характер и време на възникване.
Danish: Resultaterne for den anden kvalitetskontrol vil først foreligge, efter præparatet er blevet infunderet.
Bulgarian: Резултатите от втория етап на качествения контрол ще са налични само след инфузията на продукта.
Danish: Ikke anvendt lægemiddel skal bortskaffes i overensstemmelse med de lokale retningslinjer for biosikkerhed.
Bulgarian: Неизползваното лекарство трябва да се изхвърли в съответствие с местните указания за биологична безопасност.
Danish: Tidligere genterapi.
Bulgarian: Анамнеза за предходна генна терапия.
Danish: I disse tilfælde vil lægen give dig (eller dit barn) erstatningsstamceller fra den reserveprøve, som blev taget og gemt, inden behandlingen startede (se også punkt 3, Sådan gives Strimvelis).
Bulgarian: В такива случаи лекарят ще Ви приложи (или ще приложи на Вашето дете) заместващи стволови клетки, използвайки резервната проба, взета и съхранена преди да започне лечението (вижте също точка 3 „Как се прилага Strimvelis").
Danish: Samlet celleantal:
Bulgarian: Общ брой клетки:
Danish: Da Strimvelis administreres efter konditionering med busulfan, skal fertile patienter anvende sikker barrierekontraception, når Strimvelis administreres og i mindst 6 måneder derefter.
Bulgarian: Тъй като Strimvelis ще бъде приложен след подготовка с бусулфан, пациентките с детероден потенциал трябва да използват надеждна бариерна контрацепция по време на приложение на Strimvelis и в продължение на най-малко 6 месеца след това.
Danish: • hvis der opstod et problem på det tidspunkt, hvor cellerne blev udtaget for at fremstille medicinen
Bulgarian: ако е имало проблем в момента на вземане на клетките за производство на лекарството
Danish: Atopisk dermatitis, eksem
Bulgarian: Атопичен дерматит, екзема
Danish: Strimvelis er udelukkende beregnet til autolog brug og må aldrig gives til andre patienter end den oprindelige CD34+-celledonor.
Bulgarian: Strimvelis е предназначен единствено за автоложна употреба и никога не трябва да се прилага на пациент, различен от първоначалния донор на CD34+ клетките.
Danish: Antallet af T-lymfocytter (CD3+) og NK-celler (CD56+) steg efter behandlingen med Strimvelis.
Bulgarian: Броят на T-лимфоцитите (CD3+) и NK (CD56+) клетките се подобрява след лечение със Strimvelis.
Danish: Strimvelis bruges til at behandle ADA-SCID, når der ikke blandt familiemedlemmerne er en person, der er egnet til at donere stamceller fra knoglemarven til en transplantation.
Bulgarian: Strimvelis се използва за лечение на ADA-SCID, когато няма член на семейството, който е подходящ да стане донор на стволови клетки от костния мозък за трансплантация.
Danish: MARKEDSFØRINGSTILLADELSESNUMMER (-NUMRE) EU/1/16/1097/001
Bulgarian: EU/1/16/1097/001
Danish: Der er ikke rapporteret om leukæmi eller myelodysplasi efter behandling med Strimvelis.
Bulgarian: Не са съобщавани случаи на левкемия или миелодисплазия след лечение със Strimvelis.
Danish: Effekten af Strimvelis blev vurderet i et 3-årigt åbent, prospektivt studie med børn, som ikke havde en søskende, som kunne være HLA-matchende stamcelledonor, og som enten ikke responderede tilstrækkeligt på PEG-ADA, var intolerant over for det, eller som ikke havde adgang til det.
Bulgarian: Ефикасността на Strimvelis е оценена в 3-годишно, отворено, проспективно проучване при деца, които нямат брат или сестра донор на стволови клетки със съвместимост по отношение на HLA, и които нямат достатъчен отговор към PEG-ADA, нямат поносимост или достъп до него.
Danish: Alle patienter fik konditionering med busulfan inden genterapien, og de fleste fik en samlet dosis på 4 mg/kg intravenøst over 2 på hinanden følgende dage inden infusion af CD34+.
Bulgarian: Всички пациенти са подложени на подготовка с бусулфан преди генна терапия, като на повечето е приложена интравенозно обща доза от 4 mg/kg в продължение на 2 последователни дни преди инфузия на CD34+.
Danish: Navn og adresse på fremstilleren af det biologisk aktive stof MolMed SpA
Bulgarian: Име и адрес на производителя на биологично активното вещество
Danish: b Baseret på den 3-årige periode efter behandlingen for overlevelse og svære infektioner og data indsamlet ved 3-årsbesøget for T-lymfocytter og dAXP.
Bulgarian: б Въз основа на 3-годишния период след лечението за преживяемост и тежки инфекции и на данните, събрани при визитата в година 3 за T-лимфоцити и dAXP.
Danish: • hvæsende vejrtrækning, vejrtrækningsbesvær (astma)
Bulgarian: • хрипове, затруднено дишане (астма)
Danish: e Ved baseline havde 9 ud af 11 patienter (82 %) dAXP < 100 nmol/ml.
Bulgarian: д На изходно ниво 9 от 11 (82%) пациенти са имали dAXP <100 nmol/ml.
Danish: Strimvelis er alene beregnet til autolog brug.
Bulgarian: Strimvelis е предназначен само за автоложна употреба.
Danish: Fire forsøgspersoner havde tidligere gennemgået en mislykket transplantation med stamceller fra en haploidentisk donor, og 15 ud af 18 forsøgspersoner havde tidligere fået enzymsubstitutionsbehandling med PEG-ADA (polyethylenglycolmodificeret bovin adenosindeaminase).
Bulgarian: Четирима участници са подложени по-рано на неуспешна трансплантация на стволови клетки от хаплоидентичен донор и на 15 от 18 участници е прилагана предходна ензимна заместителна терапия с полиетиленгликол-модифицирана говежда аденозиндезаминаза (PEG-ADA).
Danish: Du (eller dit barn) må ikke få Strimvelis: - hvis du er allergisk over for nogen af indholdsstofferne (angivet i punkt 6) - hvis du har eller har haft myelodysplasi eller en type cancer, som kaldes leukæmi - hvis du er testet positiv for hiv eller andre infektioner (din læge vil rådgive dig om dette) - hvis du allerede er blevet behandlet med genterapi.
Bulgarian: Strimvelis не трябва да се прилага, ако Вие (или Вашето дете): - сте алергични към някоя от съставките на това лекарство (изброени в точка 6) - имате или сте имали вид рак, наречен левкемия или миелодисплазия - имате положителни резултати от изследване за HIV или някои други инфекции
Danish: Uddannelsesmaterialet skal omhandle følgende sikkerhedsanliggender/hovedelementer: Autoimmunitet, manglende respons på genterapi, og malignitet pga. insertionel mutagenese (f.eks. leukæmi, myelodysplasi).
Bulgarian: Обучителните материали трябва да съдържат следните въпроси/ключови елементи относно безопасността: автоимунност, неуспешен отговор на генната терапия, и злокачествено заболяване, дължащо се на инсерционна онкогенеза (например левкемия, миелодисплазия).
Danish: I alt 18 patienter med ADA-SCID blev behandlet med Strimvelis i et åbent pivotalstudie (AD1115611; N=12), i to tidlige åbne pilotstudier (AD1117054/AD1117056; N=3) og i et compassionate use program (AD1117064; N=3).
Bulgarian: Общо18 пациенти с ADA-SCID са лекувани със Strimvelis като част от едно отворено, основно изпитване (AD1115611; N=12), две ранни, отворени, пилотни проучвания (AD1117054/AD1117056; N=3) и една програма с милосърдна цел (AD1117064; N=3).
Danish: Patient nr. 10 havde ingen baseline-værdi for T-lymfocytter.
Bulgarian: Пациент 10 няма стойност за T-лимфоцити на изходно ниво.
Danish: Forhøjede leverenzymera, positivitet for antinukleære antistoffer (ANA)
Bulgarian: Повишени чернодробни ензимиa, положителни резултати за антинуклеарни антитела (ANA)
Danish: Personer med ADA-SCID kan ikke producere nok af et enzym, som kaldes adenosindeaminase (ADA), fordi det gen, som koder for ADA, ikke virker, som det skal.
Bulgarian: Хората с ADA-SCID не могат да произвеждат достатъчно ензим, наречен аденозиндезаминаза (ADA), тъй като генът за производството му е увреден.
Danish: Langtidsvirkningerne og varigheden af respons på Strimvelis ved ADA-SCID kendes ikke (se pkt.
Bulgarian: Дългосрочните ефекти и продължителността на повлияването на ADA-SCID от Strimvelis са неизвестни (вж. точка 5.1).
Danish: Der skal udvises forsigtighed ved brug af Strimvelis til patienter med overfølsomhed over for aminoglykosider eller bovint serumalbumin.
Bulgarian: Strimvelis трябва да се използва с повишено внимание при пациенти със свръхчувствителност към аминогликозиди или говежди серумен албумин.
Danish: Det må kun indgives på et specialiseret hospital af en læge, som har erfaring med behandling af patienter med ACA-SCID og med brug af denne type medicin.
Bulgarian: Може да се прилага само в специализирана болница и от лекар, който има опит в лечението на пациенти с ADA-SCID и употребата на този тип лекарство.
Danish: Efter behandling
Bulgarian: След лечение
Danish: Der foreligger ingen data om virkningerne af Strimvelis på human fertilitet.
Bulgarian: Липсват данни относно ефектите на Strimvelis върху фертилитета при хора.
Danish: Antal infusionsposer:
Bulgarian: Брой инфузионни сакове:
Danish: Strimvelis er ikke testet for overførbare infektiøse agenser.
Bulgarian: Strimvelis не е изследван за трансмисивни инфекциозни агенти.
Danish: Der skal tages højde for dette hos patienter, som er på en diæt med et kontrolleret natriumindhold.
Bulgarian: Това трябва да се вземе предвид при пациенти на диета с контролиран прием на натрий.
Danish: For nogle patienter har det været nødvendigt at genoptage langvarig enzymsubstitutionsbehandling og/eller undergå en knoglemarvstransplantation (se pkt.
Bulgarian: При някои пациенти се е наложило подновяване на дългосрочната ензимозаместителна терапия и/или е трябвало да бъдат подложени на трансплантация на стволови клетки (вж. точка 5.1).
Danish: CD34+-celler/kg:
Bulgarian: CD34+ клетки/kg:
Danish: Der foreligger ingen data fra kliniske studier om overdosering af Strimvelis.
Bulgarian: Не са налични данни от клинични проучвания относно предозиране със Strimvelis.
Danish: Dette lægemiddel indeholder ca. 3,5 mg natrium pr. milliliter.
Bulgarian: Това лекарство съдържа приблизително 3,5 mg натрий на милилитър.
Danish: Det virker ved at indføre et nyt gen i stamcellerne i knoglemarven, så de kan producere ADA.
Bulgarian: Strimvelis действа чрез въвеждане на нов ген в стволовите клетки на костния мозък, така че те да могат да произвеждат ADA.
Danish: De mediane procenter af genmodificerede celler i perifert blod 1 og 3 år efter behandlingen var henholdsvis 28 % (6-92 %) og 30 % (8-101 %) for CD19+-celler og 73 % (20-100 %) og 67 % (39-82 %) for CD3+celler.
Bulgarian: Медианата на процентите генетично модифицирани клетки в периферната кръв една година и 3 години след лечение е съответно 28% (диапазон 6% - 92%) и 30% (диапазон 8% - 101%) CD19+ клетки и 73% (диапазон 20% - 100%) и 67% (диапазон 39% - 82%) CD3+ клетки.
Danish: Der blev rapporteret om hudpapillom, abnorm serumproteinelektroforese og ét tilfælde af henholdsvis lipofibrom, pulmonal udfyldning og reduceret T-cellereceptor V-beta-repertoire.
Bulgarian: Съобщавани са случаи на кожни папиломи, отклонения в електрофорезата на серумните протеини и по един случай на липофибром, белодробен тумор и понижен T-клетъчен V бета репертоар.
Danish: Strimvelis gives…
Bulgarian: Strimvelis се прилага...
Danish: Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal inkludere regelmæssige rapporter af fremdriften af registret i PSUR'en og skal udarbejde interime studierapporter hvert andet år, indtil registret er færdigt.
Bulgarian: ПРУ ще планира включването на редовни доклади за прогреса на регистъра в периодичнит е актуализиран и доклади за безопасност и ще предоставя междинни доклади от проучването на всеки 2 години, докато завърши регистъра.
Danish: Overlevelse n
Bulgarian: Преживяемост n
Danish: Læs denne indlægsseddel grundigt, inden du (eller dit barn, hvis han/hun er patienten) får dette lægemiddel, da den indeholder vigtige oplysninger.
Bulgarian: Прочетете внимателно цялата листовка, преди да Ви бъде приложено това лекарство (или да бъде приложено на Вашето дете), тъй като тя съдържа важна за Вас информация.
Danish: Strimvelis er fremstillet ud fra patientens egne celler.
Bulgarian: Strimvelis се произвежда само от собствените клетки на пациента.
Danish: Patienter, der tidligere er testet positive for hepatitis C, kan behandles med Strimvelis, hvis en nukleinsyreamplifikationstest med kvantifikationsgrænse på ≤ 15 internationale enheder/ml viser fravær af igangværende infektion.
Bulgarian: Пациенти, които преди са имали положително изследване за хепатит С, могат да бъдат лекувани със Strimvelis, при условие, че се демонстрира липса на продължаваща инфекция, като се използва тест за нуклеинова киселина с граница на количествено определяне от ≤ 15 международни единици/ml.
Danish: Vend forsigtigt infusionsposen op og ned for at dispergere eventuelle celleaggregater og udfør infusionen med et transfusionssæt med filter for at fjerne eventuelle tilbageværende celleaggregater.
Bulgarian: Внимателно разклатете инфузионния сак, за да диспергирате повторно клетъчните агрегати, приложете, като използвате трансфузионна система с филтър, за да отстраните останалите клетъчни агрегати.
Danish: Behandlingsprøve af stamceller udtages til fremstilling af Strimvelis (se ovenfor)
Bulgarian: Взема се проба от стволови клетки, необходима за лечението за да се произведе Strimvelis (вижте по-горе)
Danish: Median (interval) % forsøgspersoner med venøs RBCdAXP < 100 nmol/ml efter Strimvelisd n
Bulgarian: n медиана (диапазон) % участници с венозен RBC dAXP <100 nmol/ml след Strimvelisг n
Danish: Strimvelis fremstilles specielt til hver enkelt patient, idet patientens egne knoglemarvsceller anvendes.
Bulgarian: Strimvelis се произвежда специално за всеки пациент, като се използват костномозъчните клетки на самия пациент.
Danish: 67 % (12 af 18) af de patienter, som fik Strimvelis, havde enten autoimmune antistoffer eller andre manifestationer (f.eks. autoimmun trombocytopeni, autoimmun aplastisk anæmi, autoimmun hepatitis og Guillain-Barré-syndrom (se pkt.
Bulgarian: 67% (12 от 18) от пациентите, лекувани със Strimvelis, са имали автоимунни антитела или други прояви (напр. автоимунна тромбоцитопения, автоимунна апластична анемия, автоимунен хепатит и синдром на Guillain-Barré) (вж. точка 4.8).
Danish: De bivirkninger, der er markeret med *, kan skyldes behandlingen med busulfan.
Bulgarian: Тези, маркирани с *, може да са свързани с бусулфан.
Danish: Lokale retningslinjer for biosikkerhed skal følges.
Bulgarian: Трябва да се спазват съответните местни указания за биологична безопасност.
Danish: Strimvelis er autolog celleterapi.
Bulgarian: Strimvelis представлява автоложна клетъчна терапия.
Danish: CD34+-celler/ml.
Bulgarian: CD34+ клетки/ml.
Danish: Der blev observeret behandlingssvigt hos en patient, som i de kliniske studier blev behandlet med < 2 millioner CD34+-celler/kg.
Bulgarian: Неуспех на лечението е наблюдаван при пациент, лекуван в клиничните изпитвания с <2 милиона CD34+ клетки/kg.
Danish: • Behandlingsprøven tages 4-5 dage før.
Bulgarian: проба за лечението, 4 до 5 дни предварително.
Danish: Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne anført i pkt.
Bulgarian: Свръхчувствителност към продукта или към някое от помощните вещества, изброени в точка 6.1.
Danish: Strimvelis er en type lægemiddel, som bruges til genterapi.
Bulgarian: Strimvelis е вид лекарство за генна терапия.
Danish: Kontakt lægen eller sundhedspersonalet, før du (eller dit barn) får dette lægemiddel.
Bulgarian: Говорете с Вашия лекар или медицинска сестра, преди това лекарство да бъде приложено на Вас (или на Вашето дете).
Danish: Strimvelis er en uklar til klar, farveløs til lyserød dispersion (opslæmning) af celler til infusion, som leveres i en eller flere infusionsposer.
Bulgarian: Как изглежда Strimvelis и какво съдържа опаковката Strimvelis е мътна до бистра, безцветна до розова дисперсия от клетки за инфузия, която се доставя в един или повече инфузионни сакове.
Danish: Du må ikke få Strimvelis, hvis du ammer.
Bulgarian: Strimvelis не трябва да Ви се прилага, ако кърмите.
Danish: Et år efter behandlingen var den mediane ADA-aktivitet (adenosindeaminase i mononukleære celler) i lymfocytter i perifert blod 181,2 (42,1-1.678,2) nmol/t/mg protein sammenlignet med en baseline-median (interval) på 80,6 (30,5-92,3) nmol/t/mg protein.
Bulgarian: Една година след лечение медианата на ADA активността (аденозиндезаминаза от мононуклеарни клетки) в лимфоцити от периферна кръв е 181,2 (диапазон 42,1-1678,2) nmol/h/mg протеин, в сравнение с медиана (диапазон) на изходно ниво от 80,6 (30,5 - 92,3) nmol/h/mg протеин.
Danish: Indehaveren af markedsføringstilladelsen vil vurdere forekomsten af angioødem, anafylaktiske reaktioner, systemiske allergiske reaktioner og alvorlige hudreaktioner i opfølgningsperioden, særligt hos de patienter, som ikke opnåede succesfuldt respons, og som fik enzymsubstitutionsterapi eller stamcelletransplantation.
Bulgarian: ПРУ ще прави преглед на събитията на ангиоедем, анафилактични реакции, системни алергични събития и тежки кожни алергични реакции по време на периода на проследяване, особено при тези пациенти, които не са имали успешно повлияване и които са получили ERT или SCT.
Danish: Der manglede data for genoptagelse af PEG-ADA for en forsøgsperson, som blev behandlet i et pilotstudie, og som derfor ikke blev inkluderet som interventionsfri overlevelse i den integrerede population.
Bulgarian: За един участник, лекуван в пилотно проучване, няма данни за повторно започване на приложение на PEG-ADA, поради което е изключен от преживяемостта без интервенции в интегрираната популация.
Danish: En anden forsøgsperson havde behov for forbigående PEG-ADA-administration grundet en autoimmun hændelse (se pkt.
Bulgarian: При друг участник е било необходимо временно приложение на PEG-ADA поради автоимунно събитие (вж. точка 4.4).
Danish: Strimvelis er til intravenøs infusion.
Bulgarian: Strimvelis е предназначен за интравенозна инфузия.
Danish: Patienten skal kunne donere en tilstrækkelig mængde CD34+-celler til at opnå de mindst 4 millioner rensede CD34+-celler/kg, som er nødvendige for at kunne fremstille Strimvelis.
Bulgarian: Пациентът трябва да е способен да стане донор на достатъчно CD34+ клетки, за да се осигури минимума от 4 милиона пречистени CD34+ клетки/kg, необходими за производството на
Danish: • hvis medicinen blev forurenet (kontamineret) under fremstillingen
Bulgarian: ако лекарството бъде замърсено, докато се произвежда
Danish: Virkningerne på han- og hundyrs fertilitet er ikke blevet undersøgt i dyrestudier.
Bulgarian: Ефектите върху мъжкия и женския фертилитет не са оценявани в проучвания с животни.
Danish: Ca. 4-5 dage før behandlingen
Bulgarian: Около 4 до 5 дни преди лечение
Danish: Behandling med Strimvelis gav en 100 % overlevelsesrate 3 år efter behandlingen, et fald i hyppigheden af svære infektioner, en stigning i T-lymfocytter (CD3+), og alle forsøgspersoner havde venøst RBC-dAXP (erytrocytdeoxyadenosinnukleotid)-niveau under patologisk niveau (> 100 nmol/ml) efter baseline.
Bulgarian: Лечението със Strimvelis води до 100% степен на преживяемост 3 години след терапията, понижаване на честотата на тежки инфекции и повишаване на T-лимфоцитите (CD3+), като при всички участници нивата на венозен еритроцитен дезоксиаденозинов нуклеотид (RBC dAXP) след изходно ниво са под патологичните нива (>100 nmol/ml).
Danish: CD34+-celler fra navlestrengsblod fra en rask person transduceret med den vektor, som bruges til fremstilling af Strimvelis, blev administreret intravenøst til mus efter konditionering med busulfan.
Bulgarian: CD34+ клетки, извлечени от кръв от пъпната връв на здрави хора, трансдуцирани с вектора, използван за производството на Strimvelis, са приложени интравенозно на мишки, подложени на подготовка с бусулфан.
Danish: Sikkerhedsforanstaltninger, der skal tages før håndtering og administration af lægemidlet
Bulgarian: Предпазни мерки, които трябва да се вземат преди работа със или приложение на продукта
Danish: Indehaveren af markedsføringstilladelsen vil også evaluere interventionsfri overlevelse.
Bulgarian: ПРУ ще оцени също преживяемостта без интервенции.
Danish: Alle disse patienter havde tidligere fået PEGADA.
Bulgarian: Всички тези пациенти преди това са приемали PEG-ADA.
Danish: Du må ikke få Strimvelis, hvis du er gravid.
Bulgarian: Strimvelis не трябва да Ви се прилага, ако сте бременна.
Danish: Infusionsvæske, dispersion.
Bulgarian: Инфузионна дисперсия.
Danish: Farmakoterapeutisk klassifikation: Immunstimulerende midler, andre immunstimulerende midler, ATCkode: endnu ikke tildelt.
Bulgarian: Имуностимулатори, други имуностимулатори, ATC код: все още не е определен.
Danish: En udfyldt samtykkeerklæring er påkrævet, før behandling startes.
Bulgarian: Преди започване на лечение е необходим попълнен формуляр за съгласие за продукта.
Danish: Medianalderen i programmet var 1,7 år (0,5-6,1 år), 61 % var drenge, 83 % var hvide (56 % kaukasisk/europæisk afstamning og 28 % arabisk/nordafrikansk afstamning), 11 % var afroamerikanere/afrikanere, og 6 % var asiatere.
Bulgarian: Осемдесет и три процента са от бялата раса (56% от кавказки/европейски произход и 28% от арабски/северноафрикански произход), 11% са афроамериканци/африканци и 6% са азиатци.
Danish: Der blev observeret en 100 % overlevelsesrate for alle 12 forsøgspersoner, som blev behandlet i pivotalstudiet, og også for de 18 forsøgspersoner i den integrerede analyse, med en median opfølgning på ca. 7 år.
Bulgarian: За всички 12 участници, лекувани в основното проучване, както и за 18-те участници в интегрирания анализ, е наблюдавана 100% степен на преживяемост, с медиана на продължителността на проследяване приблизително 7 години.
Danish: Der er ikke udført immungenicitetstestning af Strimvelis.
Bulgarian: Не са провеждани изследвания за имуногенност със Strimvelis.
Danish: Resultater, der viser, at TREC (T-cellereceptor excision cirkler) i lymfocytter i perifert blod steg til over baseline-niveau (median 141, interval 56 til 1.542 kopier/100 ng DNA) efter 1 år og blev opretholdt 3 år efter behandlingen, og at alle forsøgspersoner viste tegn på polyklonale V-betakæder på et eller flere tidspunkter efter genterapi, giver yderligere understøttende dokumentation for udvikling af funktionelle T-celler.
Bulgarian: cell receptor excision circles (циркулярни ексцизионни продукти на Т-клетъчния рецептор) в лимфоцити от периферна кръв са се увеличили над стойността на изходно ниво (медиана 141, диапазон 56 до 1 542 копия/100ng ДНК) в Година 1 и са се запазили до Година 3 след лечение, както и че при всички участници има доказателства за поликлонални V-бета вериги в една или повече времеви точки след генната терапия, дават допълнителни подкрепящи доказателства за функционално развитие на T-клетки.
Danish: Inden for hver hyppighedsgruppe er bivirkningerne opstillet efter, hvor alvorlige de er.
Bulgarian: В рамките на всяко групиране по честота, нежеланите лекарствени реакции са представени в низходящ ред по отношение на сериозността.