FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Slovenian: V zdravilu Doxolipad je doksorubicin vključen v „pegilirane liposome" (majhne maščobne kroglice, prevlečene s kemično snovjo, imenovano polietilenglikol).
Romanian: În Doxolipad, ea este încapsulată în „lipozomi pegilați" (mici sfere de grăsime învelite cu o substanță chimică numită polietilenglicol).
Slovenian: Na voljo naj bi bilo v obliki koncentrata za pripravo raztopine za infundiranje (kapalne infuzije) v veno.
Romanian: Medicamentul ar fi trebuit să fie disponibil sub formă de concentrat pentru soluție perfuzabilă (picurare) în venă.
Slovenian: Deluje tako, da ovira DNK v celicah, s čimer celicam preprečuje izdelavo nadaljnjih kopij DNK in tvorbo beljakovin.
Romanian: Aceasta acționează interferând cu ADN-ul celular și împiedicând producerea mai multor copii ale ADN
Slovenian: Učinkovina v zdravilu Doxolipad, doksorubicin, je citotoksično zdravilo, ki spada v skupino „antraciklinov".
Romanian: Substanța activă din Doxolipad, doxorubicina, este un medicament citotoxic din clasa „antraciclinelor".
Slovenian: Kako zdravilo Doxolipad deluje?
Romanian: Cum acționează Doxolipad?
Slovenian: Vlogo za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom je predložilo podjetje TLC Biopharmaceuticals B.V.
Romanian: Compania care a solicitat autorizația este TLC Biopharmaceuticals B.V. Compania a solicitat reexaminarea avizului inițial.
Slovenian: 1. april 2016
Romanian: 1 aprilie 2016
Slovenian: Vlagatelj je zahteval ponovni pregled mnenja.
Romanian: Solicitantul a cerut reexaminarea avizului.
Slovenian: Več informacij o zdravilih sirotah je na voljo tukaj: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Romanian: Informații suplimentare privind desemnarea ca medicament orfan sunt disponibile aici: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Slovenian: Družba, ki je zaprosila za dovoljenje v EU, je Lucane Pharma.
Romanian: Compania care a solicitat autorizația la nivelul UE este Lucane Pharma.
Slovenian: Po proučitvi razlogov za to zahtevo je odbor CHMP ponovno pregledal prvotno mnenje in dne 1. aprila 2016 potrdil zavrnitev vloge za dovoljenje za promet.
Romanian: După analizarea motivelor acestei cereri, CHMP a reexaminat avizul inițial și a confirmat refuzul autorizației de introducere pe piață la 1 aprilie 2016.
Slovenian: Odbor CHMP je pri ponovnem pregledu spet pregledal podatke družbe.
Romanian: În cursul reexaminării, CHMP a analizat din nou datele furnizate de companie.
Slovenian: Kaj je zdravilo Dropcys?
Romanian: Ce este Dropcys?
Slovenian: Poleg tega je imel odbor CHMP zadržke glede drugih sestavin zdravila, njihovega učinka na varnost pri dolgoročni uporabi, zlasti pri otrocih, ter stabilnosti in sterilnosti raztopine po pripravi.
Romanian: În plus, CHMP avea motive de îngrijorare privind alte componente ale medicamentului, impactul acestora asupra siguranței pe termen lung, în special la copii și adolescenți, precum și cu privire la stabilitatea și sterilitatea soluției odată pregătită.
Slovenian: Odbor je potrdil mnenje, da učinkovitost zdravila Dropcys pri zdravljenju depozitov v roženici ni bila zadostno dokazana in da obstajajo nerešena vprašanja v zvezi s formulacijo, varnostjo pri dolgoročni uporabi in sterilnostjo zdravila.
Romanian: Comitetul a confirmat opinia conform căreia eficacitatea Dropcys în tratamentul depunerilor corneene nu a fost demonstrată suficient și că au mai rămas probleme nerezolvate privind formularea, precum și privind siguranța pe termen lung și sterilitatea medicamentului.
Slovenian: Odbor CHMP je menil, da so študije iz medicinske literature, predstavljene v podporo vlogi, nezadostne.
Romanian: CHMP a considerat că studiile preluate din literatura medicală de specialitate care au fost prezentate în sprijinul cererii au fost insuficiente.
Slovenian: Dne 17. decembra 2015 je Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) sprejel negativno mnenje in priporočil zavrnitev dovoljenja za promet z zdravilom Dropcys, namenjenim preprečevanju in zdravljenju kopičenja aminokisline cistina v roženici (prozorne plasti na prednji strani očesa).
Romanian: La 17 decembrie 2015, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a adoptat un aviz negativ, recomandând refuzul autorizației de introducere pe piață pentru medicamentul Dropcys, destinat prevenirii și tratării acumulării aminoacidului numit cistină în cornee (stratul transparent aflat în partea din față a ochiului).
Slovenian: Čeprav vlogo merkaptamina v obliki kapljic za oči pri zdravljenju oblog roženice v zadostni meri podpira literatura, trenutna klinična priporočila in rutinska uporaba bolnišničnih pripravkov, je malo podatkov, ki podpirajo učinkovitost koncentracije merkaptamina, uporabljene v zdravilu Dropcys (0,1 % raztopina).
Romanian: Deși rolul picăturilor oftalmice cu mercaptamină în tratamentul depunerilor corneene pare să fie susținut suficient de literatura de specialitate, de recomandările clinice actuale și de utilizarea de rutină în preparatele obținute în spital, există puține date care să susțină eficacitatea concentrației de mercaptamină utilizată în Dropcys (soluție de 0,1 %).
Slovenian: Cistinoza je redka dedna bolezen, ki nastane kot posledica kopičenja snovi, imenovane cistin, ki tvori kristale v celicah, zlasti v celicah roženice in ledvic.
Romanian: Cistinoza este o boală ereditară rară, cauzată de acumularea unei substanțe numite cistină, care formează cristale în interiorul celulelor, în special în celulele din cornee și rinichi.
Slovenian: Zdravilo Dropcys je bilo dne 15. oktobra 2014 določeno kot »zdravilo sirota« (zdravilo za zdravljenje redkih boleznih) za zdravljenje cistinoze.
Romanian: Dropcys a fost desemnat „medicament orfan" (un medicament folosit în boli rare) pentru tratamentul cistinozei la 15 octombrie 2014.
Slovenian: Dropcys je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino merkaptaminijev hidroklorid (znan tudi kot cisteaminijev hidroklorid).
Romanian: Dropcys este un medicament care conține substanța activă clorhidrat de mercaptamină (cunoscută și sub numele de clorhidrat de cisteamină).
Slovenian: Zdravila, ki vsebujejo merkaptaminijev klorid so dovoljena v EU za peroralno uporabo pri zdravljenju cistinoze.
Romanian: Medicamentele care conțin clorhidrat de mercaptamină sunt autorizate la nivelul UE pentru administrarea pe cale orală în tratamentul cistinozei.
Slovenian: Družba je odbor CHMP obvestila, da trenutno ne potekajo klinična preskušanja ali programi sočutne uporabe zdravila Dropcys.
Romanian: Compania a informat CHMP că nu sunt în derulare studii clinice sau programe de uz compasional cu Dropcys.
Slovenian: Za kaj naj bi se zdravilo Dropcys uporabljalo?
Romanian: Pentru ce ar fi trebuit să se utilizeze Dropcys?
Slovenian: Formulacije merkaptamina za oko se pripravljajo lokalno in se uporabljajo za zdravljenje očesnih simptomov.
Romanian: Formulările oftalmice (pentru ochi) care conțin mercaptamină sunt preparate la nivel local și sunt utilizate pentru tratamentul simptomelor oculare.
Slovenian: Kopičenje kristalov cistina v celicah roženice lahko poškoduje oči in povzroči hude težave z vidom.
Romanian: Acumularea cristalelor de cistină în interiorul celulelor corneene poate leza ochii și cauza tulburări de vedere grave.
Slovenian: Ker se merkaptamin uporablja že vrsto let za zdravljenje cistinoze in je njegova uporaba dobro uveljavljena, je predlagatelj v podporo svoji vlogi za zdravilo Dropcys predstavil podatke iz medicinske literature.
Romanian: Deoarece mercaptamina este utilizată de mai mulți ani în tratamentul cistinozei, iar modul de utilizare al acesteia este bine stabilit, solicitantul a prezentat date din literatura medicală de specialitate în sprijinul cererii sale pentru Dropcys.
Slovenian: Pričakovati je bilo, da se bo po vkapanju zdravila v oko količina cistina v celicah roženice zmanjšala in s tem omejila obseg poškodb očesa.
Romanian: La aplicarea medicamentului la nivelul ochiului, se preconiza o scădere a cantității de cistină din celulele corneei, limitând gradul de lezare a ochiului.
Slovenian: Zdravilna učinkovina v zdravilu Dropcys, merkaptaminijev klorid, naj bi reagirala s cistinom, ga raztopila in tvorila snovi, ki se lahko odstranijo iz celic.
Romanian: Substanța activă din Dropcys, clorhidratul de mercaptamină, trebuia să intre în reacție cu cistina pentru a o dizolva și pentru a forma substanțe care să poată fi eliminate din celule.
Slovenian: Posledično je odbor CHMP tedaj menil, da koristi zdravila Dropcys ne odtehtajo z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se dovoljenje za promet z njim zavrne.
Romanian: Prin urmare, CHMP a considerat că beneficiile Dropcys nu sunt mai mari decât riscurile asociate și a recomandat refuzul autorizației de introducere pe piață pentru acest medicament.
Slovenian: Zdravilo Dropcys naj bi se uporabljalo za preprečevanje in zdravljenje cistinoze v roženici.
Romanian: Dropcys ar fi trebuit să se utilizeze pentru prevenirea și tratarea cistinozei care afectează corneea.
Slovenian: Kako naj bi zdravilo Dropcys delovalo?
Romanian: Cum ar trebui să acționeze Dropcys?
Slovenian: Tako je odbor CHMP potrdil svoje prejšnje priporočilo, da se dovoljenje za promet z njim zavrne.
Romanian: Prin urmare, CHMP și-a menținut recomandarea anterioară de refuz al autorizației de introducere pe piață pentru acest medicament.
Slovenian: Bilo je na voljo v obliki praška in vehikla za pripravo kapljic za oko.
Romanian: Medicamentul urma să fie disponibil sub formă de pulbere și solvent din care se obține o soluție pentru picături oftalmice.
Slovenian: Družba lahko zahteva ponovno preučitev mnenja v 15 dneh po prejemu uradnega obvestila o negativnem mnenju.
Romanian: Aceasta poate solicita reexaminarea avizului în termen de 15 zile de la data primirii notificării prezentului aviz negativ.
Slovenian: Družba je predložila rezultate štirih glavnih študij, v katere je bilo skupno vključenih 588 bolnikov.
Romanian: Compania a prezentat rezultatele a 4 studii principale care au cuprins în total 588 de pacienți.
Slovenian: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26.
Romanian: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 ianuarie 2018
Slovenian: Poleg tega zaradi zdravila obstaja tveganje za vensko trombembolijo (težave zaradi nastajanja krvnih strdkov v venah).
Romanian: În plus, medicamentul este asociat unui risc de tromboembolie venoasă (probleme cauzate de formarea de cheaguri de sânge în vene).
Slovenian: Moški s čezmerno telesno maso s hipogonadotropnim hipogonadizmom proizvajajo preveč hormona estrogena.
Romanian: Bărbații supraponderali cu hipogonadism hipogonadotrofic produc o cantitate prea mare din hormonul estrogen.
Slovenian: Zdravilo EnCyzix naj bi se uporabljalo pri moških s čezmerno telesno maso z indeksom telesne mase (ITM) vsaj 25 kg/m2.
Romanian: EnCyzix ar fi trebuit să se utilizeze la bărbații supraponderali cu un indice al masei corporale (IMC) de cel puțin 25 kg/m2.
Slovenian: Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je v svojem negativnem mnenju z dne 25. januarja 2018 priporočil zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom EnCyzix, namenjenim zdravljenju hipogonadotropnega hipogonadizma pri moških.
Romanian: La 25 ianuarie 2018, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a adoptat un aviz negativ, recomandând refuzul autorizației de punere pe piață pentru medicamentul EnCyzix, destinat tratamentului hipogonadismului hipogonadotrofic la bărbați.
Slovenian: Na voljo naj bi bilo v obliki kapsul, ki se jemljejo peroralno.
Romanian: Acesta urma să fie disponibil sub formă de capsule cu administrare orală.
Slovenian: S tem se ustavi sproščanje drugih hormonov, imenovanih gonadotropini, ki jih moda potrebujejo za proizvodnjo testosterona in normalno delovanje.
Romanian: Acesta oprește eliberarea altor hormoni, numiți gonadotropine, care sunt necesari pentru ca testiculele să producă testosteron și să funcționeze normal.
Slovenian: Zdravilo EnCyzix naj bi se uporabljalo za zdravljenje hipogonadotropnega hipogonadizma pri moških.
Romanian: EnCyzix ar fi trebuit să se utilizeze pentru tratarea hipogonadismului hipogonadotrofic la bărbați.
Slovenian: Zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom EnCyzix (enklomifen)
Romanian: Refuzul autorizației de punere pe piață pentru EnCyzix (enclomifen)
Slovenian: Pri tej bolezni spolni organi (tj. moda pri moških) ne delujejo pravilno, kar se kaže s simptomi, kot so neplodnost, nizek libido, impotenca, šibke kosti in pridobivanje telesne mase.
Romanian: În această afecțiune, organele sexuale (testiculele la bărbați) nu funcționează corespunzător, producând simptome cum ar fi infertilitate, libido scăzut, impotență, scădere a densității osoase și creștere în greutate.
Slovenian: Kateri so bili glavni zadržki, zaradi katerih je odbor CHMP predlagal zavrnitev dovoljenja za promet?
Romanian: Care au fost principalele motive de îngrijorare ale CHMP care au dus la refuz?
Slovenian: Družba je odbor CHMP obvestila, da trenutno ne potekajo klinična preskušanja ali programi sočutne uporabe zdravila EnCyzix.
Romanian: Compania a informat CHMP că nu sunt în derulare studii clinice sau programe de uz compasional cu EnCyzix.
Slovenian: EnCyzix je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino enklomifen.
Romanian: EnCyzix este un medicament care conține substanța activă enclomifen.
Slovenian: Vlogo za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom je predložila družba Renable Pharma Limited.
Romanian: Compania care a solicitat autorizația este Renable Pharma Limited.
Slovenian: Odbor CHMP je poudaril, da so študije z zdravilom EnCyzix sicer pokazale zvišanje ravni testosterona, vendar v njih niso preučevali, ali zdravilo izboljša simptome, kot so kostna trdnost, pridobivanje telesne mase, impotenca in libido.
Romanian: CHMP a remarcat că, deși au demonstrat o creștere a nivelurilor de testosteron ca urmare a administrării EnCyzix, studiile nu au urmărit dacă EnCyzix ar ameliora simptomele din punctul de vedere al densității osoase, al creșterii în greutate, al impotenței și al libidoului.
Slovenian: Za kaj naj bi se zdravilo EnCyzix uporabljalo?
Romanian: Pentru ce ar fi trebuit să se utilizeze EnCyzix?
Slovenian: Zdravilo EnCyzix zavira odvečni estrogen, kar omogoča sproščanje gonadotropinov in normalno delovanje mod.
Romanian: EnCyzix blochează excesul de estrogen, permițând eliberarea gonadotropinelor și funcționarea normală a testiculelor.
Slovenian: Posledično je odbor CHMP tedaj menil, da koristi zdravila EnCyzix ne odtehtajo z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se dovoljenje za promet z njim zavrne.
Romanian: Prin urmare, în opinia CHMP, beneficiile EnCyzix nu depășesc riscurile asociate, motiv pentru care s-a recomandat refuzul autorizației de punere pe piață pentru acest medicament.
Slovenian: Kako zdravilo EnCyzix deluje?
Romanian: Cum acționează EnCyzix?
Slovenian: Kaj je zdravilo EnCyzix?
Romanian: Ce este EnCyzix?
Slovenian: Bolniki so prejemali zdravilo EnCyzix ali placebo (zdravilo brez zdravilne učinkovine).
Romanian: Pacienților li s-a administrat fie EnCyzix, fie placebo (un preparat inactiv), cu sau fără aplicarea unui gel cu testosteron.
Slovenian: Pri tem so nekateri uporabljali gel s testosteronom in drugi ne. Glavni merili učinkovitosti sta bili količina nastale sperme in raven testosterona.
Romanian: Principalii indicatori ai eficacității au fost cantitatea de spermă produsă și nivelurile de testosteron.
Slovenian: Zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom EnCyzix (enklomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Romanian: EMA/CHMP/54473/2018
Slovenian: 21. september 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Romanian: 21 septembrie 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Slovenian: Če ste vključeni v klinično preskušanje in potrebujete več informacij o zdravljenju, se obrnite na zdravnika, ki vam je predpisal zdravljenje.
Romanian: Dacă participați la un studiu clinic și aveți nevoie de informații suplimentare despre tratamentul dumneavoastră, adresați-vă medicului care vă tratează în cadrul studiului.
Slovenian: Zavrnitev odbora CHMP je bila po ponovnem pregledu potrjena.
Romanian: Refuzul CHMP a fost confirmat în urma reexaminării.
Slovenian: Metode za primerjavo rezultatov glavne študije s preteklimi podatki niso bile zadovoljive za dokazovanje, da je bilo zdravilo učinkovito.
Romanian: Metodele de comparare a rezultatelor din studiile principale cu datele istorice nu au fost satisfăcătoare pentru a demonstra eficacitatea medicamentului.
Slovenian: Družba je rezultate teh študij primerjala tudi z rezultati iz izbora preteklih podatkov.
Romanian: De asemenea, compania a comparat rezultatele acestor studii cu cele provenite dintr-o varietate de date istorice.
Slovenian: Zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom Exondys (eteplirsen)
Romanian: Refuzul autorizației de punere pe piață pentru Exondys (eteplirsen)
Slovenian: Bolniki z DMD ne proizvajajo beljakovine, imenovane distrofin.
Romanian: Pacienții cu DMD nu produc o proteină numită distrofină.
Slovenian: Po proučitvi razlogov za to zahtevo je odbor CHMP ponovno pregledal mnenje in 20. septembra 2018 potrdil zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet.
Romanian: După analizarea motivelor acestei cereri, CHMP a reexaminat avizul și a confirmat refuzul autorizației de punere pe piață la 20 septembrie 2018.
Slovenian: Družba, ki je vložila vlogo za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom, AVI Biopharma International Ltd, je 1. junija 2018 zahtevala ponoven pregled mnenja odbora CHMP.
Romanian: Compania care a solicitat autorizația, AVI Biopharma International Ltd, a solicitat o reexaminare a avizului CHMP la 1 iunie 2018.
Slovenian: Ta krajša oblika beljakovine naj bi delovala podobno kot običajni distrofin, tako da telesu pomaga nadomestiti pomanjkanje distrofina, in s tem lajšala simptome DMD.
Romanian: Se preconizează că această proteină mai scurtă acționează într-un mod similar cu distrofina normală, ajutând organismul să compenseze lipsa distrofinei și, prin urmare, să amelioreze simptomele DMD.
Slovenian: Zdravilo Exondys je bilo 3. decembra 2008 določeno kot „zdravilo sirota" (zdravilo za zdravljenje redkih boleznih) za zdravljenje DMD.
Romanian: Exondys a fost desemnat „medicament orfan" (un medicament folosit în boli rare) la 3 decembrie 2008, pentru tratamentul DMD.
Slovenian: Družba je predložila rezultate dveh glavnih študij, v kateri je bilo vključenih 12 dečkov z DMD, ki so bili stari med 7 in 13 let in so imeli genetsko mutacijo, ki je omogočala preskakovanje eksona 51.
Romanian: Compania a prezentat rezultatele a două studii principale la care au participat 12 băieți cu vârste cuprinse între 7 și 13 ani cu DMD care aveau o mutație genetică sensibilă la saltul peste exonul 51.
Slovenian: Zdravilo omogoči preskok eksona 51 in tako spodbudi proizvodnjo krajše oblike distrofina.
Romanian: Medicamentul creează posibilitatea să se sară peste exonul 51 și, astfel, ajută la producerea unei forme mai scurte a distrofinei.
Slovenian: Zdravilo Exondys vsebuje učinkovino eteplirsen.
Romanian: Exondys este un medicament care conține substanța activă eteplirsen.
Slovenian: Družba je obvestila odbor CHMP, da zavrnitev nima nobenih posledic za bolnike, ki trenutno sodelujejo v kliničnih preskušanjih zdravila Exondys.
Romanian: Compania a informat CHMP că nu există consecințe pentru pacienții aflați în prezent în studii clinice cu Exondys.
Slovenian: Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je v svojem negativnem mnenju z dne 31. maja 2018 priporočil zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom Exondys, namenjenim zdravljenju Duchennove mišične distrofije.
Romanian: La 31 mai 2018, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a adoptat un aviz negativ, recomandând refuzul autorizației de punere pe piață pentru medicamentul Exondys, destinat tratamentului distrofiei musculare Duchenne.
Slovenian: Za kaj naj bi se zdravilo Exondys uporabljalo?
Romanian: Pentru ce ar fi trebuit să se utilizeze Exondys?
Slovenian: V prvi študiji so zdravilo Exondys primerjali s placebom (zdravilom brez učinkovine) prvih 24 tednov, nato pa so vse bolnike zdravili z zdravilom Exondys.
Romanian: În primul studiu, Exondys a fost comparat cu placebo (un preparat inactiv) în primele 24 de săptămâni, după care toți pacienții au fost tratați cu Exondys.
Slovenian: Zdravilo Exondys naj bi se uporabljalo za zdravljenje Duchennove mišične distrofije (DMD) pri bolnikih, starejših od štirih let, z mutacijo (spremembo) v genu za DMD, ki omogoča zdravljenje s „tehnologijo preskakovanja eksona 51".
Romanian: Exondys ar fi trebuit să se utilizeze pentru tratarea distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienți începând cu vârsta de 4 ani care prezintă în gena DMD o mutație (modificare) care poate fi tratată prin „tehnologia de salt peste exonul 51".
Slovenian: Zato je zaključil, da razmerja med koristmi in tveganji zdravila Exondys za zdravljenje DMD ni mogoče določiti, in priporočil zavrnitev vloge za izdajo dovoljenja za promet z zdravilom.
Romanian: Prin urmare, CHMP a considerat că raportul beneficiu-risc pentru Exondys în tratamentul DMD nu poate fi stabilit și a recomandat refuzul autorizației de introducere pe piață pentru acest medicament.
Slovenian: Glavno merilo učinkovitosti je bila sprememba razdalje, ki jo je bolnik po 24 tednih zdravljenja lahko prehodil v šestih minutah.
Romanian: Principala măsură a eficacității a fost modificarea, după 24 de săptămâni, a distanței parcurse în mers în cadrul unui test de 6 minute.
Slovenian: Odbor CHMP je izrazil zadržek, da v glavni študiji, v katero je bilo vključenih samo 12 bolnikov, zdravila Exondys niso primerjali s placebom dlje kot 24 tednov in da v njej niso opazili pomembne razlike glede prehojene razdalje v šestih minutah med bolniki, ki so prejemali zdravilo Exondys oziroma placebo.
Romanian: CHMP a fost îngrijorat de faptul că primul studiu, la care au participat doar 12 pacienți, nu a comparat Exondys cu placebo după perioada de 24 de săptămâni, în acest interval neexistând o diferență semnificativă între Exondys și placebo în ceea ce privește distanța parcursă în mers timp de 6 minute.
Slovenian: Odbor je menil, da so potrebni nadaljnji podatki, ki bi pokazali, da bolniku trajne koristi prinesejo prav majhne količine krajše oblike distrofina, ki so proizvedene kot rezultat zdravljenja z zdravilom Exondys.
Romanian: Comitetul a considerat că erau necesare date suplimentare pentru a demonstra că distrofina mai scurtă produsă în cantități foarte mici în urma tratamentului cu Exondys are beneficii de durată relevante pentru pacient.
Slovenian: Kaj je zdravilo Exondys?
Romanian: Ce este Exondys?
Slovenian: Druga študija je bila podaljšek prve in je vključevala iste bolnike, ki so bili z zdravilom Exondys zdravljeni nadaljnja štiri leta.
Romanian: Cel de-al doilea studiu, o extensie a primului, a cuprins aceiași pacienți, toți fiind tratați cu Exondys încă 4 ani.
Slovenian: To pomeni, da lahko bolnikov gen za DMD izdela delovno obliko beljakovine distrofin, ko del gena, imenovanega ekson 51, ni v rabi.
Romanian: Aceasta înseamnă că gena DMD a pacienților poate să producă o formă funcțională a proteinei distrofină atunci când nu este utilizată o parte a genei, numită exonul 51.
Slovenian: Kateri so bili glavni zadržki, zaradi katerih je odbor CHMP predlagal zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet?
Romanian: Care au fost principalele motive de îngrijorare ale CHMP care au condus la refuz?
Slovenian: Kako zdravilo Exondys deluje?
Romanian: Cum acționează Exondys?
Slovenian: Zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
Romanian: EMA/621972/2018
Slovenian: 10. november 2017 EMA/729957/2017 EMEA/H/C/004149
Romanian: 10 noiembrie 2017 EMA/729957/2017 EMEA/H/C/004149
Slovenian: Družba je predstavila rezultate dveh glavnih študij, od katerih je ena trajala štiri tedne, druga pa 26 tednov.
Romanian: Compania a prezentat rezultatele a 2 studii principale, cu durata de 4 săptămâni și, respectiv, 26 de săptămâni.
Slovenian: Odbor je menil, da je to tveganje pomembno kljub ukrepom, ki jih je predlagala družba za njegovo zmanjšanje.
Romanian: Comitetul a considerat că acest risc este semnificativ, în pofida măsurilor propuse de companie pentru reducerea la minimum a acestuia.