FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: QUESTIONS AND ANSWERS ON THE WITHDRAWAL OF THE APPLICATION FOR A CHANGE TO THE MARKETING AUTHORISATION for NUTROPINAQ
French: QUESTIONS ET RÉPONSES SUR LE RETRAIT DE LA DEMANDE DE MODIFICATION DE L'AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHÉ concernant NUTROPINAQ
English: NutropinAq is already used to treat children in the following situations:
French: NutropinAq est déjà utilisé pour le traitement des enfants dans les situations suivantes:
English: The deficiency can have started in adulthood or childhood, and needs to be confirmed by testing before treatment begins.
French: La carence a pu apparaître à l'âge adulte ou durant l'enfance et doit être confirmée par un test avant de commencer le traitement.
English: It is produced by a method known as ‘recombinant DNA technology': the hormone is made by a bacterium that has received a gene (DNA) that makes it able to produce human growth hormone.
French: Il est produit par un procédé connu sous le nom de «technique de l'ADN recombinant»: l'hormone est fabriquée par une bactérie ayant reçu un gène (ADN) qui la rend apte à produire l'hormone de croissance humaine.
English: There are no consequences on the use of NutropinAq in the authorised indications, for which the balance of benefits and risks remains unchanged.
French: Il n'y a aucune conséquence quant à l'utilisation de NutropinAq pour les indications autorisées, pour lesquelles le rapport bénéfices/risques n'a pas changé.
English: It is given by injection under the skin, using the injection pen specially designed for the cartridge.
French: Il est administré par injection sous la peau, en utilisant le stylo injecteur spécialement conçu pour la cartouche.
English: What are the consequences of the withdrawal for patients in clinical trials or compassionate use programmes using NutropinAq?
French: Quelles sont les conséquences du retrait pour les patients participant à des essais cliniques ou à des programmes d'utilisation compassionnelle avec NutropinAq?
English: • when they fail to grow because of a lack of growth hormone;
French: • quand ils présentent un retard de croissance en raison d'une insuffisance d'hormone de croissance;
English: The active ingredient in NutropinAq, somatropin, is identical to the human growth hormone.
French: Le composant actif de NutropinAq, la somatropine, est identique à l'hormone de croissance humaine.
English: The company informed the CHMP that there are no ongoing clinical trials or compassionate use programmes in Europe with NutropinAq in this indication.
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y a pas d'essais cliniques ou de programmes d'utilisation compassionnelle actuellement en cours en Europe pour cette indication.
English: On 24 January 2008, Ipsen Ltd officially notified the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) that it wishes to withdraw its application for a new indication for NutropinAq, for the long-term treatment of children with severe idiopathic short stature.
French: Le 24 janvier 2008, Ipsen Ltd a officiellement notifié au comité des médicaments à usage humain (CHMP) qu'elle souhaite retirer sa demande concernant une nouvelle indication pour NutropinAq, pour le traitement à long terme des enfants présentant un retard de croissance idiopathique sévère.
English: After this, the design of the study was changed so that the patients received NutropinAq given either three times a week or once a day.
French: Puis, la conception de l'étude a été modifiée de façon à ce que NutropinAq soit administré aux patients trois fois par semaine ou une fois par jour.
English: It was to be used if all possible causes of the child's short height had been excluded, such as low growth hormone levels.
French: Il devait être utilisé après avoir exclu toutes les causes possibles de retard de croissance chez l'enfant, comme des taux faibles d'hormone de croissance.
English: The company presented the results of one main study looking at the effectiveness of NutropinAq in 118 children with short stature who did not have growth hormone deficiency or any other identifiable condition that could cause their growth impairment.
French: La société a présenté les résultats d'une étude principale portant sur l'efficacité de NutropinAq chez 118 enfants de petite taille, qui ne présentaient pas de carence en hormone de croissance, ni aucune autre affection pouvant être la cause de leur retard de croissance.
English: Growth hormone is a substance secreted by a gland located at the base of the brain called the pituitary gland.
French: L'hormone de croissance est une substance sécrétée par une glande située à la base du cerveau, appelée hypophyse.
English: For the first year, the study compared the effectiveness of NutropinAq given three times a week with that of no treatment.
French: Pendant la première année, l'étude visait à comparer l'efficacité de NutropinAq administré trois fois par semaine à celle de l'absence de traitement.
English: NutropinAq is used until the child receives a kidney transplant.
French: NutropinAq est utilisé jusqu'à ce que l'enfant reçoive une greffe de rein.
English: NutropinAq is a solution for injection in a cartridge, which contains the active substance somatropin.
French: NutropinAq est une solution injectable en cartouche, contenant le principe actif somatropine.
English: In the new indication, NutropinAq was expected to be used to treat children with ‘severe idiopathic short stature' (severe growth impairment with no identifiable cause).
French: Dans la nouvelle indication, NutropinAq devait être utilisé pour le traitement des enfants présentant «un retard de croissance idiopathique sévère» (grave retard de croissance sans cause identifiable).
English: The Committee raised a concern that the use of NutropinAq for the long periods necessary to treat severe idiopathic short stature might increase the risk of the development of tumours or diabetes later in life.
French: Le comité s'inquiétait de ce que l'utilisation de NutropinAq pendant les longues périodes nécessaires pour le traitement du retard de croissance idiopathique sévère risquait d'augmenter le risque de développer des tumeurs ou un diabète plus tard au cours de la vie.
English: What is happening for NutropinAq for treatment of failure to grow due to growth hormone deficiency, Turner syndrome or chronic renal insufficiency?
French: Qu'en est-il de l'utilisation de NutropinAq pour le traitement du retard de croissance dû à une carence en hormone de croissance, au syndrome de Turner ou à une insuffisance rénale chronique?
English: Based on the review of the data and the company's response to the CHMP's list of questions, at the time of the withdrawal, the CHMP had given a negative opinion and did not recommend the approval of NutropinAq for the long-term treatment of children with severe idiopathic short stature.
French: Sur la base de l'examen des données et de la réponse de la société à la liste de questions du CHMP, au moment du retrait de la demande, le CHMP avait émis un avis négatif et n'avait pas recommandé l'autorisation de NutropinAq pour le traitement à long terme des enfants présentant un retard de croissance idiopathique sévère.
English: It was to be used as long-term treatment in children who were predicted to be short, in comparison with their parents' height, once they had reached adulthood.
French: Il devait être utilisé comme traitement à long terme chez des enfants dont la taille prévisible à l'âge adulte serait réduite, comparée à celle de leurs parents.
English: • before puberty, when they fail to grow because of longstanding kidney disease (chronic renal insufficiency).
French: • avant la puberté, quand ils présentent un retard de croissance en raison d'une maladie de longue durée des reins (insuffisance rénale chronique).
English: What was NutropinAq expected to be used for?
French: Dans quel cas NutropinAq devait-il être utilisé?
English: NutropinAq is also used to treat adults with growth hormone deficiency, as replacement therapy.
French: NutropinAq est également utilisé pour le traitement des adultes présentant une carence en hormone de croissance, comme traitement de substitution.
English: difference between the height that each child was predicted to reach based on their height and bone maturity before they started to receive NutropinAq, and their actual height when they had reached adulthood.
French: Cette mesure était basée sur la différence entre la taille prédite pour chacun des enfants en fonction de leur taille et de leur maturité osseuse avant le début du traitement par NutropinAq et la taille effective qu'ils avaient une fois parvenus à l'âge adulte.
English: Therefore, at the time of the withdrawal, the CHMP's view was that that the benefits of NutropinAq in the long-term treatment of children with severe idiopathic short stature did not outweigh its possible risks.
French: Par conséquent, au moment du retrait de la demande, le point de vue du CHMP était que les bénéfices de NutropinAq pour le traitement à long terme des enfants présentant un retard de croissance idiopathique sévère ne compensaient pas ses risques potentiels.
English: • if they are short because of Turner syndrome (a rare genetic disorder affecting girls).
French: • quand ils sont de petite taille en raison du syndrome de Turner (une maladie génétique rare affectant les filles), ce qui doit être confirmé par une analyse chromosomique (test ADN);
English: The CHMP was concerned that only a modest benefit of NutropinAq in severe idiopathic short stature had been demonstrated, with an average gain in final adult height of around 6 to 7 cm in the main study.
French: Le CHMP s'inquiétait du fait que, dans le cadre de l'étude principale, seul un bénéfice modeste avait été démontré pour NutropinAq utilisé pour le traitement du retard de croissance idiopathique sévère, avec un gain moyen pour la taille finale à l'âge adulte de 6 à 7 cm. De plus, il n'avait été démontré aucun bénéfice du médicament en matière d'amélioration du bien-être psychologique ou social de l'enfant.
English: PC: {number} SN: {number} NN: {number}
French: PC : {numéro} SN : {numéro} NN : {numéro}
English: ATC code: A16AB15.
French: Code ATC : A16AB15.
English: No treatment was administered.
French: Aucun traitement n'a été administré.
English: Lamzede Last Observation
French: Lamzede Dernière observation
English: The following information is intended for healthcare professionals only.
French: Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé.
English: This may improve the symptoms of the disease.
French: Cela peut améliorer les symptômes de la maladie.
English: Date of first authorisation: 23/03/2018
French: Date de première autorisation : 23/03/2018
English: Only the volume corresponding to the recommended dose should be administered.
French: Seul le volume correspondant à la dose recommandée doit être administré.
English: Example:
French: Exemple :
English: Annual reports to be submitted as part of the annual reassessment
French: Rapports annuels à soumettre dans le cadre de la réévaluation annuelle
English: Weight increase
French: Poids augmenté
English: (1) MCID: minimal clinically important difference
French: (1) DMCI : différence minimale cliniquement importante
English: There is a potential for immunogenicity.
French: Il existe un risque d'immunogénicité.
English: Instructions for reconstitution and administration
French: Instructions pour la reconstitution et l'administration
English: Other medicines and Lamzede
French: Autres médicaments et Lamzede
English: This is known as an infusion-related reaction and can sometimes be severe.
French: Cet effet est appelé réaction liée à la perfusion et peut parfois être sévère.
English: Linearity/(Non)linearity
French: Linéarité/non-linéarité
English: See sections 4.4 and 5.1.
French: Voir rubriques 4.4 et 5.1.
English: Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label and the carton after ‘EXP'.
French: N'utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l'étiquette et sur l'emballage après « EXP ».
English: The vials should reach ambient temperature (between 15°C and 25°C) prior to reconstitution.
French: Les flacons doivent atteindre la température ambiante (entre 15 °C et 25 °C) avant la reconstitution.
English: If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant or are planning to have a baby, ask your doctor for advice before this medicine is used.
French: Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse, demandez conseil à votre médecin avant l'utilisation de ce médicament.
English: Lamzede may be given to children and adolescents at the same dose and frequency as in adults.
French: Lamzede peut être administré aux enfants et aux adolescents à la même dose et la même fréquence que chez l'adulte.
English: When this enzyme is missing or does not work properly, these sugar compounds build up inside cells and cause the signs and symptoms of the disease.
French: Lorsque cette enzyme est absente ou ne fonctionne pas correctement, ces sucres s'accumulent dans les cellules provoquant les signes et symptômes de la maladie.
English: a) The number of vials to be used should be calculated based on the individual patient's weight.
French: a) Le nombre de flacons à utiliser est calculé en fonction du poids du patient.
English: Lamzede 12 months
French: Lamzede 12 mois
English: The infusion time can be calculated from the following table:
French: La durée de la perfusion peut être calculée d'après le tableau suivant :
English: In patients over 18 years old a stabilisation has been demonstrated.
French: Chez les patients de plus de 18 ans, une stabilisation a été mise en évidence.
English: The reconstituted vials should stand on the table for about 5-10 minutes.
French: Les flacons reconstitués doivent être laissés debout pendant 5-10 minutes environ.
English: Severe allergic reaction to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1.
French: Réaction allergique sévère à la substance active ou à l'un des excipients mentionnés à la rubrique 6.1.
English: In case the patient's condition deteriorates during ERT, cessation of treatment should be considered.
French: Si l'état du patient se dégrade au cours du TES, l'arrêt du traitement devra être envisagé.
English: Thereafter each vial should be tilted and rolled gently for 15-20 seconds to enhance the dissolution process.
French: Chaque flacon doit ensuite être incliné et roulé délicatement pendant 15-20 secondes afin d'obtenir une meilleure dissolution.
English: It is given for the treatment of non-neurological symptoms of the disease.
French: Il est administré pour traiter les symptômes non neurologiques de la maladie.
English: Rentschler Biopharma SE Erwin-Rentschler-Strasse 21 88471 Laupheim Germany
French: Rentschler Biopharma SE Erwin-Rentschler-Strasse 21 88471 Laupheim Allemagne
English: This being an approval under exceptional circumstances and pursuant to Article 14(8) of Regulation (EC) No 726/2004, the MAH shall conduct, within the stated timeframe, the following measures:
French: Une autorisation de mise sur le marché « sous circonstances exceptionnelles » ayant été délivrée, et conformément à l'article 14, paragraphe 8, du règlement (CE) n° 726/2004, le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché doit réaliser, selon le calendrier indiqué, les mesures suivantes :
English: Talk to your doctor before Lamzede is used.
French: Adressez-vous à votre médecin avant l'utilisation de Lamzede.
English: All of these adverse reactions were non-serious.
French: Tous ces effets indésirables étaient non graves.
English: While under treatment with Lamzede, you may experience some of the following reactions:
French: Pendant le traitement par Lamzede, vous pourriez ressentir certains des effets suivants :
English: Patients with the most severe rapidly progressing phenotype (with a deterioration within one year and central nervous system involvement) were excluded.
French: Les patients présentant le phénotype le plus sévère avec progression rapide (détérioration en un an et atteinte du système nerveux central), ont été exclus.
English: Lamzede has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
French: Lamzede n'a aucun effet ou un effet négligeable sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
English: Paediatric population No dose adjustment is necessary for the paediatric population.
French: Population pédiatrique Aucun ajustement de la dose n'est nécessaire chez la population pédiatrique.
English: For infusion rate see section “Method of administration”.
French: Pour le débit de perfusion, voir la rubrique « Mode d'administration ».
English: Lamzede should be reconstituted and administrated by a healthcare professional.
French: Lamzede doit être reconstitué et administré par un professionnel de santé.
English: In the most severe cases, the current medical standards for emergency treatment are to be observed.
French: Dans les cas les plus sévères, les protocoles médicaux en vigueur pour le traitement d'urgence doivent être appliqués.
English: All were mild or moderate in severity and none were reported as a serious adverse event.
French: Toutes ont été de sévérité légère ou modérée, et aucune n'a été rapportée comme étant un effet indésirable grave.
English: As no patients older than 41 years have been identified across Europe, no relevant use in elderly patients is expected.
French: Aucun patient âgé de plus de 41 ans n'ayant été identifié en Europe, il ne devrait pas exister d'utilisation justifiée chez les patients âgés.
English: Patients were diagnosed based on alpha-mannosidase activity <10% of normal activity in blood leukocytes.
French: Le diagnostic des patients était basé sur une activité de l'alpha-mannosidase < 10 % de l'activité normale dans les leucocytes sanguins.
English: From a microbiological point of view, the medicinal product should be used immediately.
French: D'un point de vue microbiologique, ce médicament doit être utilisé immédiatement.
English: Placebo 12 months
French: Placebo 12 mois
English: The effects of velmanase alfa were more evident in patients younger than 18 years.
French: Les effets de la velmanase alfa ont été plus manifestes chez les patients âgés de moins de 18 ans.
English: Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy, embryonal/foetal development, parturition or postnatal development (see section 5.3).
French: Les études effectuées chez l'animal n'ont pas mis en évidence d'effets délétères directs ou indirects sur la gestation, le développement embryonnaire/fœtal, la parturition ou le développement postnatal (voir rubrique 5.3).
English: Hypersensitivity reactions have been reported in patients in clinical studies.
French: Des réactions d'hypersensibilité ont été signalées chez des patients au cours des études cliniques.
English: Loss of consciousness
French: Perte de conscience
English: Proteins larger than 50,000 Da, such as velmanase alfa, are not eliminated renally.
French: Les protéines de plus de 50 000 Da, telles que la velmanase alfa, ne sont pas éliminées par voie rénale.
English: No clinical data are available in children below the age of 6 years.
French: Aucune donnée clinique n'est disponible chez les enfants âgés de moins de 6 ans.
English: Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people) - diarrhoea - weight increase - fever/increased body temperature
French: Effets indésirables très fréquents (pouvant toucher plus de 1 personne sur 10) - diarrhée - prise de poids - fièvre/augmentation de la température corporelle
English: Due to the nature of the medicinal product, the reconstituted solution may occasionally contain some proteinaceous particles in form of thin white strands or translucent fibers which will be removed by the in-line filter during infusion (see point e).
French: En raison de la nature du médicament, la solution reconstituée peut occasionnellement contenir des particules protéiques prenant la forme de fins brins blancs ou de fibres translucides qui seront éliminés par le filtre intégré lors de la perfusion (voir le point e).
English: Elderly No data are available and no relevant use in elderly patients is described.
French: Personnes âgées Aucune donnée n'est disponible et aucune utilisation justifiée n'a été décrite chez les patients âgés.
English: As expected for a protein of this size, the steady-state volume of distribution was low (0.27 L/kg), indicating distribution confined to plasma.
French: Comme attendu pour une protéine de cette taille, le volume de distribution à l'état d'équilibre a été faible (0,27 L/kg), indiquant que la distribution se limite au plasma.
English: System organ class
French: Classes de systèmes d'organes
English: From the total reconstituted volume, only 22 mL (corresponding to 44 mg) should be administered.
French: Sur l'ensemble du volume reconstitué, seuls 22 mL (soit 44 mg) doivent être administrés.
English: The total volume of infusion is determined by the patient's weight and should be administrated over a minimum of 50 minutes.
French: Le volume total à perfuser est défini en fonction du poids du patient et doit être administré sur une durée d'au minimum 50 minutes.
English: Pre-treatment with antihistamines and/or corticosteroids may prevent subsequent reactions in those cases where symptomatic treatment was required.
French: Une prémédication à base d'antihistaminiques et/ou de corticoïdes peut prévenir la survenue de nouvelles réactions dans les cas où un traitement symptomatique a été nécessaire.
English: For patients weighing less than 18 kg, and receiving less than 9 mL reconstituted solution, the infusion rate should be calculated so that the infusion time is ≥50 minutes.
French: Pour les patients pesant moins de 18 kg et recevant moins de 9 mL de solution reconstituée, le débit de perfusion doit être calculé de façon à ce que la durée de la perfusion soit ≥ 50 minutes.
English: In total 15 patients (7 paediatrics and 8 adults) received active treatment and 10 patients received placebo (5 paediatrics and 5 adults).
French: Au total, 15 patients (7 sujets pédiatriques et 8 adultes) ont reçu le traitement actif et 10 patients ont reçu le placebo (5 sujets pédiatriques et 5 adultes).
English: - if you are allergic to velmanase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
French: - si vous êtes allergique à la velmanase alfa ou à l'un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).
English: Filter needles must not be used during preparation.
French: Il convient de ne pas utiliser d'aiguilles-filtre au cours de la préparation.
English: Confusional state
French: État confusionnel
English: Adverse reactions are classified by system organ class and preferred term according to the MedDRA frequency convention.
French: Les effets indésirables sont présentés par classe de système d'organes et par terme préférentiel selon la convention MedDRA en matière de fréquence.
English: An integrated database was created by pooling cumulative databases from all studies with velmanase alfa.
French: Une base de données globale a été créée en regroupant les bases de données cumulatives de l'ensemble des études menées avec la velmanase alfa.
English: Overall response
French: Réponse globale
English: *Velmanase alfa is produced in mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cells using recombinant DNA technology.
French: * La velmanase alfa est produite dans des cellules ovariennes de hamster chinois (CHO) à l'aide de la technologie de l'ADN recombinant.
English: The vial should not be inverted, swirled, or shaken.
French: Le flacon ne doit pas être retourné, agité ou secoué.
English: These reactions were non-serious and mild to moderate in intensity.
French: Ces réactions étaient non graves et d'intensité légère à modérée.
English: - The active substance is velmanase alfa.
French: - La substance active est la velmanase alfa.
English: Lamzede should be used during pregnancy only when medically necessary.
French: Lamzede doit être utilisé pendant la grossesse uniquement si cela s'avère nécessaire d'un point de vue médical.