FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Hepatic enzyme increaseda, antinuclear antibody (ANA) positive
Portuguese: Enzima hepática aumentadaa, anticorpo antinuclear (ANA) positivo
English: Patients who have previously tested positive for hepatitis C can be treated with Strimvelis, provided they demonstrate absence of ongoing infection using a nucleic acid test with a limit of quantification of ≤15 international units/ml.
Portuguese: Doentes que tenham obtido previamente resultados positivos para Hepatite C podem ser tratados com Strimvelis, desde que demonstrem ausência de infeção através do teste de ácido nucleico com um limite de quantificação ≤15 unidades internacionais/ml.
English: A 4-month biodistribution study was performed in mice.
Portuguese: Foi realizado um estudo de biodistribuição com a duração de 4 meses em murganhos.
English: The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
Portuguese: A eficácia de Strimvelis foi avaliada num estudo de extensão aberta, prospetivo, com a duração de 3 anos, em crianças às quais faltava um dador irmão de células estaminais compatível com o HLA e que não estavam a reagir devidamente à PEG-ADA, eram intolerantes ou não tinham acesso à mesma.
English: What Strimvelis looks like and contents of the pack
Portuguese: Qual o aspeto de Strimvelis e conteúdo da embalagem
English: No dose adjustment is expected to be required.
Portuguese: Não é expectável a necessidade de ajuste posológico.
English: Results at 3 years for the ITT population in the pivotal study*
Portuguese: Resultados aos 3 anos para a população ITT no estudo piloto* Objetivo de eficácia
English: It is recommended that 0.5 mg/kg intravenous busulfan be administered every 6 hours on two consecutive days starting three days before administration of Strimvelis.
Portuguese: Recomenda-se que sejam administradas 0,5 mg/kg de bussulfano por via intravenosa a cada 6 horas em dois dias consecutivos, com início três dias antes da administração de Strimvelis.
English: As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Portuguese: Como Strimvelis será administrado após o condicionamento com bussulfano, as doentes com potencial para engravidar devem utilizar um método contracetivo de barreira fiável durante a administração de Strimvelis e durante pelo menos 6 meses após o tratamento.
English: • increases in liver enzymes*
Portuguese: • aumento das enzimas hepáticas*
English: This is because Strimvelis is a gene therapy product.
Portuguese: Tal ocorre porque Strimvelis é um produto de terapia genética.
English: 3 days and 2 days before treatment
Portuguese: 3 dias e 2 dias antes do tratamento
English: Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Portuguese: Strimvelis destina-se apenas para utilização autóloga e nunca deverá ser administrado a outro doente que não o dador original das células CD34+.
English: • if there was a problem at the time the cells were taken for making the medicine
Portuguese: • se tiver ocorrido um problema na altura em que as células foram retiradas para a preparação do medicamento
English: Not applicablee
Portuguese: Não aplicávele
English: Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Portuguese: Por conseguinte, os profissionais de saúde que manuseiem Strimvelis devem tomar as devidas precauções para prevenir a potencial transmissão de doenças infeciosas.
English: How to store Strimvelis
Portuguese: Como conservar Strimvelis
English: Exp.: {DD MMM YY} {hh:mm} SPECIAL STORAGE CONDITIONS
Portuguese: Exp.: {DD mês AAAA}{hh:mm}
English: T-lymphocyte (CD3+) and NK (CD56+) cell counts improved following treatment with Strimvelis.
Portuguese: A contagem de células de linfócitos T (CD3+) e NK (CD56+) melhorou após o tratamento com Strimvelis.
English: The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Portuguese: A reserva de células estaminais é recolhida para utilização como tratamento de emergência caso ocorra uma falha durante o fabrico do produto, insucesso no transplante ou aplasia prolongada da medula óssea após o tratamento com Strimvelis.
English: Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Portuguese: Strimvelis só pode ser preparado se o médico conseguir recolher uma quantidade suficiente do tipo correto de células da medula óssea do próprio doente.
English: Anaemiaa Neutropeniaa
Portuguese: Anemiaa Neutropeniaa
English: The MAH shall complete, within the stated timeframe, the below measure:
Portuguese: O Titular da Autorização de Introdução no Mercado deverá completar, dentro dos prazos indicados, a seguinte medida:
English: Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
Portuguese: Foram notificados acontecimentos adversos relacionados com a utilização de cateteres venosos centrais (CVCs) (p. ex. infeções graves devido a CVC e trombos no dispositivo).
English: Reproductive and developmental studies have not been conducted.
Portuguese: Não foram realizados estudos reprodutivos e de desenvolvimento.
English: • wheezing, difficulty breathing (asthma)
Portuguese: • pieira, dificuldade em respirar (asma)
English: Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Portuguese: Não é expectável que Strimvelis interaja com a família de enzimas do citocromo hepático P-450 ou transportadores de medicamentos.
English: There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
Portuguese: Não houve efeitos adversos nos parâmetros de sobrevivência, hematológicos ou de histopatologia de órgãos principais, à exceção de perda de peso corporal e atrofia nos testículos e ovários, consistente com a administração de bussulfano.
English: This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
Portuguese: Este medicamento contém aproximadamente 3,5 mg de sódio por mililitro.
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed.
Portuguese: Devem ser seguidas as diretrizes locais de biossegurança aplicáveis.
English: Rate of severe infections per person year * Excluding data from one patient collected from the time of intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation.
Portuguese: Taxa de infeções graves por pessoa ano * Excluindo os dados de um doente recolhidos na altura da intervenção com PEG-ADA (≥3 meses de tratamento) ou transplante de células estaminais hematopoéticas.
English: Treatment sample of stem cells collected to make Strimvelis (see above)
Portuguese: Recolhida amostra de tratamento das células estaminais para preparar Strimvelis (ver acima)
English: However, vector insertions into chromosomal regions previously associated with leukaemia in comparable trials of gene therapy in Wiskott Aldrich Syndrome, X-SCID and Chronic Granulomatous Disease have been documented.
Portuguese: Contudo, têm sido documentadas inserções vetoriais em regiões cromossómicas anteriormente associadas à leucemia em ensaios comparáveis de terapia genética na síndrome de Wiskott Aldrich, SCID ligada ao cromossoma X e Doença Granulomatosa Crónica.
English: Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
Portuguese: Strimvelis é transportado diretamente para o estabelecimento de saúde onde a perfusão será administrada.
English: e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
Portuguese: e Na linha de base, 9 dos 11 (82%) doentes tinham dAXP <100 nmol/ml.
English: Strimvelis is made specially from the patient's own cells.
Portuguese: Strimvelis é preparado especialmente a partir das células do próprio doente.
English: Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
Portuguese: Strimvelis deve ser administrado com precaução em doentes com hipersensibilidade aos aminoglicosídeos ou à albumina sérica bovina.
English: • red or purple dots on the skin, bleeding under the skin (immune thrombocytopenic purpura)
Portuguese: • manchas vermelhas ou roxas na pele, hemorragia debaixo da pele (púrpura trombocitopénica imune)
English: Pre-treatment conditioning
Portuguese: Condicionamento pré-tratamento
English: Long-term PEG-ADA (exceeding 3 months of continuous duration) was used by three subjects; two of these subjects subsequently received a sibling-matched stem cell transplant and one subject remained on chronic PEG-ADA treatment.
Portuguese: PEG-ADA a longo prazo (excedendo os 3 meses de duração contínua) foi utilizada por três indivíduos; dois desses indivíduos receberam subsequentemente um transplante de células estaminais de um irmão compatível e um indivíduo permaneceu em tratamento crónico com PEG-ADA.
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Portuguese: Devem ser seguidas as diretrizes locais de biossegurança aplicáveis (ver secção 4.2).
English: No clinical data on exposed pregnancies are available.
Portuguese: Não estão disponíveis dados clínicos sobre a exposição durante a gravidez.
English: Year 3/ 3 Years Post-Treatmentb
Portuguese: Ano 3/3 Anos Póstratamentob tratamentoa
English: Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Portuguese: Quatro indivíduos tinham recebido anteriormente um transplante de células estaminais sem sucesso de um dador haploidêntico e 15 dos 18 indivíduos tinham recebido anteriormente terapêutica de substituição enzimática com adenosina desaminase bovina modificada por conjugação com polietilenoglicol (PEGADA).
English: Name and address of the manufacturer of the biological active substance MolMed SpA
Portuguese: Nome e endereço do fabricante da substância ativa de origem biológica MolMed SpA
English: Following administration, a saline filled 50 ml syringe should be used to flush the bag through.
Portuguese: Após a administração, deve ser utilizada uma seringa com 50 ml de soro fisiológico para limpar o saco.
English: Gently agitate the infusion bag to re-disperse any cellular aggregates, administer using a transfusion administration set with filter to remove any remaining cellular aggregates.
Portuguese: Agitar cuidadosamente o saco de perfusão para voltar a dispersar quaisquer agregados celulares, administre utilizando um conjunto de administração de transfusão com filtro para remover quaisquer agregados celulares restantes.
English: The educational materials should address the following safety concerns/key elements: Autoimmunity, Unsuccessful response to gene therapy, and Malignancy due to insertional oncogenesis (e.g. leukaemia, myelodysplasia).
Portuguese: Os materias educacionais devem incluir as seguintes questões de segurança/elementos-chave: autoimunidade, resposta sem sucesso à terapêutica genética e, malignidade devido à oncogenese insercional (por ex: leucemia, mielodisplasia).
English: The concentration is 1-10 million CD34+ cells/ml.
Portuguese: A concentração é de 1-10 milhões de células CD34+/ml.
English: Guillain-Barré syndrome
Portuguese: Síndrome de GuillainBarré
English: Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
Portuguese: Strimvelis é utilizado no tratamento de uma doença grave chamada ADA-SCID (Imunodeficiência Combinada Grave de Adenosina Desaminase).
English: This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).
Portuguese: Este medicamento contém 0,15 mmol de sódio por ml (ver secção 4.4).
English: B cell function: All 12 subjects treated in the pivotal study were receiving IVIG therapy at the time of screening, and 7 subjects (58%) had discontinued IVIG use during 0-3 years follow-up after gene therapy.
Portuguese: Função das células B: Todos os 12 indivíduos tratados no estudo piloto receberam tratamento com IVIG na altura do rastreio, e 7 indivíduos (58%) tinham descontinuado o uso de IVIG nos 0-3 anos de acompanhamento após a terapia genética.
English: Strimvelis is intended solely for autologous use.
Portuguese: Strimvelis destina-se apenas para utilização autóloga.
English: Treatment failure was observed in a patient treated in the clinical trials with <2 millions CD34+cell/kg.
Portuguese: Foi observado insucesso no tratamento num doente tratado nos ensaios clínicos com <2 milhões de células CD34+/kg.
English: All patients received busulfan conditioning prior to gene therapy, with most receiving a total dose of 4 mg/kg intravenously over 2 consecutive days prior to CD34+ infusion.
Portuguese: Todos os doentes receberam o condicionamento com bussulfano antes da terapia genética, com a maioria a receber uma dose total de 4 mg/kg, por via intravenosa, durante 2 dias consecutivos antes da perfusão de CD34+.
English: No. of subjects 12
Portuguese: N.º de indivíduos 12
English: Cases of skin papillomas, abnormal serum protein electrophoresis and one case each of lipofibroma, pulmonary mass and decreased T-cell V beta repertoire were reported.
Portuguese: Foram notificados casos de papilomas cutâneos, eletroforese das proteínas séricas anormal e um caso de cada de lipofibroma, massa pulmonar e um repertório de células T beta V reduzido.
English: T-lymphocyte (x106/l) n median (range) % subjects with venous RBC dAXP <100 nmol/ml after Strimvelisd n
Portuguese: Linfócito T (x106/l) n mediana (intervalo) % de indivíduos com RBC dAXP venoso <100 nmol/ml após Strimvelisd n
English: It works by putting a new gene into stem cells in the bone marrow so they can make ADA.
Portuguese: Funciona colocando um novo gene nas células estaminais da medula óssea, para que estas possam produzir ADA.
English: Strimvelis is not tested for transmissible infectious agents.
Portuguese: Strimvelis não está testado para agentes infeciosos transmissíveis.
English: The patient must be able to donate adequate CD34+ cells to deliver the minimum 4 million purified CD34+ cells/kg, required for manufacture of Strimvelis.
Portuguese: O doente deve ser capaz de doar células CD34+ adequadas, de modo a fornecer a quantidade mínima de 4 milhões de células CD34+ purificadas/kg requerida para o fabrico de Strimvelis.
English: Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Portuguese: Os medicamentos não utilizados devem ser eliminados de acordo com as diretrizes locais de biossegurança.
English: Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
Portuguese: Strimvelis está indicado para o tratamento de doentes com imunodeficiência combinada grave por deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID), para os quais não está disponível um dador familiar adequado de células estaminais compatível com o antigénio leucocitário humano (HLA) (ver secção 4.2 e secção 4.4).
English: A total of 18 patients with ADA-SCID were treated with Strimvelis as part of one open-label pivotal trial (AD1115611; N=12), two early open-label pilot studies (AD1117054/AD1117056; N=3), and a compassionate use program (AD1117064; N=3).
Portuguese: Foram tratados com Strimvelis um total de 18 doentes com ADA-SCID, como parte de um ensaio piloto de extensão aberta (AD1115611; N=12), dois ensaios piloto prévios de extensão aberta (AD1117054/AD1117056; N=3), e um programa de uso compassivo (AD1117064; N=3).
English: Reproductive and developmental toxicity studies were not performed.
Portuguese: Não foram realizados estudos de toxicidade reprodutiva e de desenvolvimento.
English: Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the essential unique patient information on the Strimvelis infusion bag(s) and/or container (see sections 4.4 and 6.6).
Portuguese: Antes da perfusão, deve confirmar-se que a identidade do doente coincide com a informação única essencial do doente no(s) sacos(s) de perfusão e/ou recipiente de Strimvelis (ver secções 4.4 e 6.6).
English: - are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - have or have had a type of cancer called leukaemia or myelodysplasia - have tested positive for HIV or some other infections (your doctor will advise you about this) - have already been treated with gene therapy
Portuguese: Strimvelis não lhe deve ser administrado (ou à sua criança): - se tem alergia a qualquer um dos componentes deste medicamento (indicados na secção 6) - se tem ou alguma vez teve um tipo de cancro chamado leucemia ou mielodisplasia - se o teste ao VIH ou a algumas outras infeções deu positivo (o seu médico irá aconselhá-lo relativamente a isto) - se já foi tratado com terapia genética
English: Table 2 Rate of severe infections per person year of exposure (pivotal population)* Pre treatment
Portuguese: Tabela 2 Taxa de infeções graves por pessoa-ano de exposição (população piloto)*
English: The median percentages of genetically modified cells in peripheral blood at one year and 3 years after treatment were 28% (range 6%-92%) and 30% (range 8%-101%) of CD19+, and 73% (range 20%-100%) and 67% (range 39%-82%) of CD3+ cells, respectively.
Portuguese: As percentagens medianas de células geneticamente modificadas no sangue periférico no primeiro ano e 3 anos após o tratamento foram de 28% (intervalo 6%-92%) e 30% (intervalo 8%-101%) de células CD19+ e 73% (intervalo 20%-100%) e 67% (intervalo 39%-82%) de células CD3+, respetivamente.
English: About 4 to 5 days before treatment
Portuguese: Cerca de 4 a 5 dias antes do tratamento
English: It is not known whether the ingredients of Strimvelis can pass into breast milk.
Portuguese: Desconhece-se se os componentes de Strimvelis podem passar para o leite materno.
English: 67% (12 of 18) of Strimvelis treated patients had either autoimmune antibodies or other manifestations (e.g. autoimmune thrombocytopenia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis and Guillain-Barré syndrome) (see section 4.8).
Portuguese: 67% (12 de 18) dos doentes tratados com Strimvelis tiveram anticorpos autoimunes ou outras manifestações (p. ex. trombocitopenia autoimune, anemia aplástica autoimune, hepatite autoimune e Síndrome de Guillain-Barré) (ver secção 4.8).
English: • inflamed liver (autoimmune hepatitis)
Portuguese: • fígado inflamado (hepatite autoimune)
English: No. of severe infections
Portuguese: N.º de infeções graves
English: Name and address of the manufacturer responsible for batch release MolMed SpA
Portuguese: Nome e endereço do fabricante responsável pela libertação do lote MolMed SpA
English: No data from clinical studies are available regarding overdose of Strimvelis.
Portuguese: Não estão disponíveis dados de estudos clínicos relativos à sobredosagem com Strimvelis.
English: Strimvelis is given…
Portuguese: Strimvelis é administrado...
English: Treatment with Strimvelis resulted in a 100% survival rate at 3 years post therapy, a decrease in the severe infection rate, an increase in T-lymphocytes (CD3+) and all subjects having post-baseline venous red blood cell deoxyadenosine nucleotide (RBC dAXP) levels below pathological levels (>100 nmol/ml).
Portuguese: O tratamento com Strimvelis resultou numa taxa de sobrevivência de 100% aos 3 anos pós-tratamento, uma diminuição na taxa de infeções graves, um aumento nos linfócitos T (CD3+) e todos os indivíduos tinham níveis de nucleótido deoxiadenosina nos eritrócitos venosos (RBC dAXP) abaixo dos níveis patológicos (>100 nmol/ml).
English: No immunogenicity testing has been conducted with Strimvelis.
Portuguese: Não foram conduzidos estudos de imunogenicidade com Strimvelis.
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS INFUSION BAG
Portuguese: INDICAÇÕES MÍNIMAS A INCLUIR EM PEQUENAS UNIDADES DE ACONDICIONAMENTO PRIMÁRIO
English: Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
Portuguese: Strimvelis é uma dispersão de células para perfusão turva a límpida, incolor a cor-de-rosa, que é fornecida em um ou mais sacos de perfusão.
English: OUTER CONTAINER
Portuguese: RECIPIENTE EXTERIOR
English: 50 ml ethylene vinyl acetate (EVA) infusion bag, with a luer spike interconnector closed with a luer lock cap, packed in a re-usable outer container.
Portuguese: Saco de perfusão de acetato de etil vinil (EVA) de 50 ml, com uma interconexão luer spike fechada com uma cápsula de fecho luer lock, acondicionado num recipiente exterior reutilizável.
English: • blood test results positive for antineutrophil cytoplasmic antibody and smooth muscle antibody
Portuguese: • resultados positivos nas análises ao sangue para anticorpos citoplasmáticos antineutrófilos e anticorpos contra músculo liso
English: Strimvelis is for intravenous infusion.
Portuguese: Strimvelis destina-se a perfusão intravenosa.
English: SPECIAL PRECAUTIONS FOR DISPOSAL OF UNUSED MEDICINAL PRODUCTS OR WASTE MATERIALS DERIVED FROM SUCH MEDICINAL PRODUCTS, IF APPROPRIATE
Portuguese: CUIDADOS ESPECIAIS QUANTO À ELIMINAÇÃO DO MEDICAMENTO NÃO UTILIZADO OU DOS RESÍDUOS PROVENIENTES DESSE MEDICAMENTO, SE APLICÁVEL Este medicamento contém células geneticamente modificadas.
English: CD34+ cells/kg:
Portuguese: Células CD34+/kg:
English: Backup sample of stem cells collected to be stored as a backup (see above)
Portuguese: Recolhida amostra de reserva das células estaminais para serem guardadas como reserva (ver acima)
English: Strimvelis is an autologous cellular therapy.
Portuguese: Strimvelis é uma terapêutica celular autóloga.
English: Studies evaluated the use of Strimvelis with a range of 0.9 million - 18.2 million CD34+ cells/kg.
Portuguese: Os estudos avaliaram o uso de Strimvelis num intervalo de 0,9 milhões - 18,2 milhões de células CD34+/kg.
English: This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml.
Portuguese: Este medicamento contém 0,15 mmol de sódio por ml.
English: NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION Strimvelis 1-10 million cells/ml dispersion for infusion.
Portuguese: NOME DO MEDICAMENTO E VIA(S) DE ADMINISTRAÇÃO Strimvelis 1-10 milhões de células/ml dispersão para perfusão.
English: T cell function: In the patients treated in the pivotal study, T cell proliferation was demonstrated in response to stimulation with anti-CD3 antibodies (median 62629 cpm, range 4531 to 252173) and phytohemaglutinin (median 140642 cpm, range 11119 to 505607) at 1 year post gene therapy, and these responses were sustained through Year 3.
Portuguese: Função das células T: Nos doentes tratados no estudo piloto, a proliferação de células T foi demonstrada em resposta à estimulação com anticorpos anti-CD3 (mediana de 62629 cpm, intervalo 4531 a 252173) e fitohemaglutinina (mediana de 140642 cpm, intervalo 11119 a 505607), 1 ano após a terapia genética, e estas respostas foram mantidas ao longo do Ano 3.
English: The infusion bag(s) is/are placed inside a closed outer container.
Portuguese: O(s) saco(s) de perfusão é/são colocado(s) dentro de um recipiente exterior fechado.