FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Slovenian: Migalastat tudi ni inhibitor ali substrat encimov CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 in 3A4/5.
Estonian: Lisaks ei ole migalastaat CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 ega 3A4/5 inhibiitor ega substraat.
Slovenian: Ženske v rodni dobi/kontracepcija pri moških in ženskah Zdravilo Galafold ni priporočljivo pri ženskah v rodni dobi, ki ne uporabljajo kontracepcije.
Estonian: Galafoldi ei soovitata fertiilses eas naistele, kes ei kasuta rasestumisvastaseid vahendeid.
Slovenian: Pri kuncih je bila razvojna toksičnost ugotovljena le pri maternalno toksičnih odmerkih (glejte poglavje 5.3).
Estonian: Küülikutel on arengutoksilisust täheldatud ainult emasloomale toksiliste annuste juures (vt lõik 5.3).
Slovenian: Zmanjšana aktivnost -Gal A je torej povezana z napredujočim kopičenjem substrata v ranljivih organih in tkivih, kar vodi v obolevnost in umrljivost, povezani s Fabryjevo boleznijo.
Estonian: Seega on -Gal A vähenenud aktiivsus seotud substraadi progresseeruva kuhjumisega vastuvõtlikesse elunditesse ja kudedesse, mis viib Fabry tõvega seotud haigestumuse ja suremuseni.
Slovenian: Drugo preskušanje faze 3 (FACETS) je bilo 6-mesečno randomizirano dvojno slepo s placebom kontrolirano preskušanje (do konca 6. meseca) z 18-mesečnim odprtim obdobjem za oceno učinkovitosti in varnosti zdravila Galafold pri 50 bolnikih in bolnicah s Fabryjevo boleznijo, ki še niso prejemali ERT ali pa so se že zdravili z ERT in so z zdravljenjem prenehali pred vsaj 6 meseci in imajo odzivne mutacije (preskušanje brez predhodnega ERT).
Estonian: Teine III faasi uuring (FACETS) oli 6-kuuline randomiseeritud topeltpime platseebokontrolliga uuring (kuni 6. kuu lõpuni), millele järgnes 18-kuuline avatud periood, et hinnata Galafoldi ohutust ja efektiivsust 50 Fabry tõvega mees- ja naispatsiendil, kes ei olnud varem ensüümasendusravi saanud või olid varem seda ravi saanud, aga ravi oli lõppenud vähemalt 6 kuud tagasi, ning kellel olid ravile alluvad mutatsioonid (ensüümasendusravi mittesaanute uuring).
Slovenian: Starejša populacija Prilagajanje odmerka glede na starost ni potrebno (glejte poglavje 5.2).
Estonian: Eakad Vanuse järgi annuse kohandamine ei ole vajalik (vt lõik 5.2).
Slovenian: c.760-762delGTT ali c.761763del c.760_762delGTT ali c.761_763del p.V254del
Estonian: c.760-762delGTT või c.761763del c.760_762delGTT või c.761_763del p.V254del
Slovenian: Zdravilo Galafold ni namenjeno uporabi ob sočasnem encimskem nadomestnem zdravljenju (glejte poglavje 4.4).
Estonian: Galafold ei ole ette nähtud ensüümasendusraviga samal ajal kasutamiseks (vt lõik 4.4).
Slovenian: NEZNANO (E66_Y123del; del Exon2?)
Estonian: TEADMATA (E66_Y123del; del Exon2?)
Slovenian: Zdravilo Galafold se ne sme vzeti 2 dneva zapored.
Estonian: Galafoldi ei tohi võtta kaks päeva järjest.
Slovenian: Plodnost pri moških
Estonian: Meeste viljakus
Slovenian: Če se bo stanje poslabšalo, vas bo zdravnik morda nadalje ocenil ali pa prekinil zdravljenje z zdravilom Galafold.
Estonian: Kui teie seisund halveneb, võib arst pidada vajalikuks teha täpsemad uuringud või lõpetada ravi Galafoldiga.
Slovenian: Kako jemati zdravilo Galafold 4.
Estonian: Kuidas Galafoldi võtta 4.
Slovenian: Fabryjevo bolezen povzroča pomanjkanje ali nepravilno delovanje encima, imenovanega αgalaktozidaza A (α-Gal A).
Estonian: Fabry tõbe põhjustab ensüümi alfagalaktosidaas A (α-Gal A) puudumine või puudulikkus.
Slovenian: To je pri ad libitum hranjenih podganjih samcih pogost spontani tumor.
Estonian: See on ad libitum toidetud isasrottidel levinud spontaanne tuumor.
Slovenian: Bolezni dihal, prsnega koša in mediastinalnega prostora dispneja epistaksa
Estonian: Respiratoorsed, rindkere ja mediastiinumi häired
Slovenian: Zdravilo Galafold vsebuje zdravilno učinkovino migalastat.
Estonian: Galafold sisaldab toimeainena migalastaati.
Slovenian: Pri preskušanju s predhodnim ERT je analiza sestavljenega kliničnega izida sestavljena iz renalnih, kardialnih in cerebrovaskularnih dogodkov ali smrti pokazala, da je bila pogostnost dogodkov v skupini, ki je bila zdravljena z zdravilom Galafold, 29 %, v primerjavi s skupino bolnikov, zdravljenih z ERT več kot 18 mesecev, kjer je bila pogostnost dogodkov 44 %.
Estonian: Ensüümasendusravi saanute uuringu renaalseid, kardiaalseid ja tserebrovaskulaarseid tüsistusi või surma hõlmava kliinilise liittulemuse analüüsi kohaselt oli Galafoldi ravirühmas nende juhtude esinemissagedus 18 kuu jooksul 29% võrreldes 44%-ga ensüümasendusravi saanute rühmas.
Slovenian: Zdravilo Galafold je na voljo v pretisnem omotu s 14 kapsulami.
Estonian: Galafold on müügil 14 kapslit sisaldavates blisterpakendites.
Slovenian: POVLECITE kartico v desno 3.
Estonian: TÕMMAKE blister paremale poole välja.
Slovenian: Za peroralno uporabo.
Estonian: <Ainult autoloogiliseks kasutamiseks.>
Slovenian: Za dostop do navodila za uporabo odčitajte spodnjo kodo.
Estonian: Pakendi infolehe lugemiseks skaneerige allolev kood.
Slovenian: Vezava migalastata stabilizira te mutantne oblike -Gal A v endoplazemskem retikulumu in olajša njihovo ustrezno razmeščanje v lizosome.
Estonian: Migalastaadi seondumine stabiliseerib -Gal A mutantvorme endoplasma võrgustikus ja soodustab nende normaalset liikumist lüsosoomidesse.
Slovenian: Če je preteklo več kot 12 ur, naj bolnik nadaljuje z jemanjem zdravila Galafold ob naslednjem načrtovanem dnevu in uri za odmerek, skladno z urnikom odmerjanja vsak drugi dan.
Estonian: Kui on möödunud rohkem kui 12 tundi, peab patsient jätkama Galafoldi võtmist annustamise järgmisel ettenähtud päeval ja kellaajal ülepäeva annustamise ajakava järgi.
Slovenian: Kvalitativno je bilo zmanjšanje ravni GL-3 v 12 mesecih zdravljenja z zdravilom Galafold ugotovljeno pri različnih tipih ledvičnih celic: podocitih, mezangijskih celicah in glomerulnih endotelijskih celicah.
Estonian: 12-kuulise ravi ajal Galafoldiga täheldati GL-3 sisalduse kvalitatiivset vähenemist eri tüüpi neerurakkudes - vastavalt podotsüütides, mesangiaalsetes rakkudes ja päsmakeste endoteelirakkudes.
Slovenian: Pri zdravih prostovoljcih je volumen porazdelitve migalastata (Vz/F) po naraščajočih enkratnih peroralnih odmerkih (25-675 mg migalastatijevega klorida) segal od 77 do 133 litrov, kar presega celotno količino vode v telesu (42 litrov) in pomeni, da se je zdravilo dobro razporedilo v tkivih.
Estonian: Tervetel vabatahtlikel oli migalastaadi jaotusruumala (Vz/F) pärast suukaudseid suurenevaid üksikannuseid (25...675 mg migalastaatvesinikkloriidi) vahemikus 77...133 l. See näitab migalastaadi head kudedesse jaotuvust, mis on suurem kui keha veesisaldus kokku (42 liitrit).
Slovenian: Predklinične študije s enkratnimi in ponavljajočimi odmerki niso pokazale nobene posebne nevarnosti za ljudi, povezane z zdravljenjem z migalastatom, razen prehodne in v celoti reverzibilne neplodnosti pri podganjih samcih.
Estonian: Mittekliiniliste üksik- ja korduvannuste uuringute andmed ei viita spetsiifilisele ohule inimesel, v.a migalastaatraviga seotud mööduv ja täielikult pöörduv viljatus isasrottidel.
Slovenian: Ni še znano, ali to zdravilo vpliva na plodnost pri ženskah.
Estonian: Naiste viljakus Veel ei ole teada, kas see ravim mõjutab naiste viljakust.
Slovenian: Izid po poročanju bolnikov - lestvica za oceno gastrointestinalnih simptomov Pri preskušanju brez predhodnega ERT so analize lestvice za oceno gastrointestinalnih simptomov pokazale, da je bilo zdravljenje z zdravilom Galafold povezano s statistično značilnim (p < 0,05) izboljšanjem v primerjavi s placebom na področju diareje od izhodišča do 6. meseca ter na področju refluksa pri bolnikih s simptomi v izhodišču.
Estonian: Patsiendi hinnang ravitulemusele - seedetrakti sümptomite hindamisskaala Ensüümasendusravi mittesaanute uuringus näitas seedetrakti sümptomite hindamisskaala, et patsientidel, kellel esinesid uuringu alguses seedetrakti sümptomid, kaasnes Galafoldi-raviga kõhulahtisuse ja refluksi sümptomite statistiliselt oluline (p < 0,05) paranemine algväärtusest kuni 6. kuuni võrreldes platseeboga.
Slovenian: Glede na vrsto mutacije (spremembe) v genu, ki proizvaja encim α-Gal A, encim ne deluje pravilno ali pa je v celoti odsoten.
Estonian: Sõltuvalt α-Gal A tootva geeni mutatsiooni (muutuse) iseloomust ensüüm kas ei toimi korralikult või puudub hoopis.
Slovenian: Prvo preskušanje faze 3 (ATTRACT) je bilo randomizirano odprto aktivno primerjalno preskušanje, ki je ocenilo učinkovitost in varnost zdravila Galafold v primerjavi z encimskim nadomestnim zdravljenjem (ERT, enzyme replacement therapy) (agalzidaza beta, agalzidaza alfa) pri 52 bolnikih in bolnicah s Fabryjevo boleznijo, ki so pred sodelovanjem v preskušanju prejemali ERT in imajo odzivne mutacije (preskušanje s predhodnim ERT).
Estonian: Esimene III faasi uuring (ATTRACT) oli randomiseeritud avatud võrdlusravimiga uuring, milles hinnati Galafoldi efektiivsust ja ohutust võrreldes ensüümasendusraviga (beeta-agalsidaas, alfa-agalsidaas) 52 Fabry tõvega mees- ja naispatsiendil, kes olid enne uuringus osalemist saanud ensüümasendusravi ja kellel olid ravile alluvad mutatsioonid (ensüümasendusravi saanute uuring).
Slovenian: Pri podganjih samicah migalastat na plodnost ni vplival.
Estonian: Emasrottide viljakust migalastaat ei mõjutanud.
Slovenian: V prvem obdobju (18 mesecev) so bolniki, ki so bili zdravljeni z ERT, prešli z ERT na zdravilo Galafold ali pa so nadaljevali z zdravljenjem z ERT.
Estonian: Esimesel perioodil (18 kuud) randomiseeriti varem ensüümasendusravi saanud patsiendid üleminekule ensüümasendusravilt Galafoldi kasutamisele või ensüümasendusraviga jätkamisele.
Slovenian: c.1202C>G ali c.1202C>A c.C1202G ali c.C1202A
Estonian: c.1202C>G või c.1202C>A c.C1202G või c.C1202A
Slovenian: Zdravilo Galafold ni indicirano za uporabo pri bolnikih z neodzivnimi mutacijami (glejte razdelek 5.1).
Estonian: Galafold ei ole näidustatud kasutamiseks ravile allumatute mutatsioonidega patsientidel (vt lõik 5.1).
Slovenian: Zdravilo Galafold v nosečnosti ni priporočljivo.
Estonian: Galafoldi kasutamine raseduse ajal ei ole soovitatav.
Slovenian: C]-migalastatijevega klorida v koncentracijskem razponu od 1 do 100 M ni bilo zaznavne vezave na plazemske proteine.
Estonian: Pärast [14C]-migalastaatvesinikkloriidi manustamist ei tuvastatud kontsentratsioonivahemikus 1...100 M seonduvust plasmavalkudega.
Slovenian: Ni znano, ali se zdravilo Galafold izloča v materino mleko.
Estonian: Ei ole teada, kas Galafold eritub inimese rinnapiima.
Slovenian: Tega zdravila ne smete uporabljati po datumu izteka roka uporabnosti, ki je naveden na škatli in pretisnem omotu poleg oznake „EXP".
Estonian: Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud karbil ja blistril pärast märget EXP. Kõlblikkusaeg viitab selle kuu viimasele päevale.
Slovenian: Pri preskušanju brez predhodnega ERT in odprtem podaljšanem preskušanju je delovanje ledvic ostalo stabilno do 5 let od začetka zdravljenja z zdravilom Galafold.
Estonian: Ensüümasendusravi mittesaanute uuringus ja avatud jätku-uuringus jäi kuni 5 aastat kestnud Galafoldi-ravi ajal neerufunktsioon stabiilseks.
Slovenian: V študiji embriofetalne toksičnosti pri kuncih so bile ugotovljene embriofetalna smrt, znižanje povprečne mase plodov, zapoznela osifikacija in nekoliko pogostejše manjše skeletne nepravilnosti, vendar le pri odmerkih, povezanih z maternalno toksičnostjo.
Estonian: Küülikute embrüo- ja fetotoksilisuse uuringu leiud, sealhulgas embrüo või loote surm, loote keskmise kehakaalu langus, hilinenud luustumine ja luustiku väheoluliste väärarendite veidi suurem esinemissagedus ilmnesid ainult emasloomale toksiliste annustega.
Slovenian: • Povečanje telesne mase
Estonian: • Kehakaalu tõus
Slovenian: Zdravljenje z zdravilom Galafold lahko uvede in nadzoruje le zdravnik specialist z izkušnjami z diagnosticiranjem in zdravljenjem Fabryjeve bolezni.
Estonian: Ravi Galafoldiga peab alustama ja jälgima Fabry tõve diagnoosimises ja ravis kogenud eriarst.
Slovenian: Vsaj 2 uri pred jemanjem in 2 uri po jemanju zdravila ne jejte, tako da skupno vsaj 4 ure ne pojeste ničesar.
Estonian: Ärge sööge vähemalt 2 tundi enne ja 2 tundi pärast ravimi võtmist, et olla vähemalt 4 tundi söömata.
Slovenian: Povprečen obseg izpostavljenosti odmerku zdravila Galafold, ki je bil dan v promet, torej 123 mg vsak drugi dan, je bil pri bolnikih, ki so zaključili študijo AT1001-041, 3,57 (± 1,23) let (n = 85).
Estonian: Turustatava Galafold 123 mg annust ülepäeva saanud patsiendid olid uuringu AT1001-041 lõpetamisel kasutanud ravimit keskmiselt 3,57 (±1,23) aastat (n = 85).
Slovenian: C]-migalastatijevega klorida pri zdravih moških prostovoljcih je pokazalo, da se je približno 77 % radioaktivno označenega odmerka izločilo v urinu, od tega se je 55 % izločilo kot nespremenjeni migalastat, 4 % pa kot kombinacija presnovkov M1, M2 in M3.
Estonian: Tervetel meessoost vabatahtlikel 150 mg [14C]-migalastaatvesinikkloriidiga tehtud farmakokineetikauuringus ilmnes, et ligikaudu 77% radiomärgistatud annusest leiti uriinist, sellest 55% eritus migalastaadina muutumatul kujul ja 4% kokku metaboliitide M1, M2 ja M3-na.
Slovenian: c.1023A >C ali c.1023A>T c.A1023C ali c.A1023T
Estonian: c.1023A >C või c.1023A>T c.A1023C või c.A1023T
Slovenian: c.1018T>C ali c.1018T>A c.T1018C ali c.T1018A
Estonian: c.1018T>C või c.1018T>A c.T1018C või c.T1018A
Slovenian: Pri preskušanju s predhodnim ERT je delovanje ledvic ostalo stabilno do 18 mesecev od začetka zdravljenja z zdravilom Galafold.
Estonian: Ensüümasendusravi saanute uuringus jäi neerufunktsioon stabiilseks kuni 18 kuud kestnud ravi ajal Galafoldiga.
Slovenian: Če ste vzeli večji odmerek zdravila Galafold, kot bi smeli Če ste vzeli več kapsul, kot bi smeli, morate prenehati jemati zdravilo in se posvetovati z zdravnikom.
Estonian: Kui te võtate ettenähtust rohkem kapsleid, peate ravimi võtmise lõpetama ja pidama nõu oma arstiga.
Slovenian: Ugotovitve so bile podobne tudi v predkliničnih študijah po zdravljenju z drugimi iminosladkorji (glejte poglavje 5.3).
Estonian: Prekliiniliselt on pärast ravi teiste iminosahhariididega kirjeldatud samasuguseid leide (vt lõik 5.3).
Slovenian: c.A1C ali c.A1T
Estonian: c.A1C või c.A1T
Slovenian: POTISNITE kartico nazaj v držalo
Estonian: LÜKAKE blister tagasi hoidjasse.
Slovenian: Če bolnik v celoti izpusti odmerek za posamezen dan, naj vzame zamujeni odmerek zdravila Galafold le, če ni preteklo več kot 12 ur od običajnega časa, ko bi moral vzeti odmerek.
Estonian: Kui päevane annus on täiesti vahele jäänud, võib patsient võtta vahelejäänud Galafoldi annuse vaid sel juhul, kui annuse võtmise tavalisest kellaajast on möödunud vähem kui 12 tundi.
Slovenian: Absolutna biološka uporabnost (AUC) enkratnega peroralnega odmerka 150 mg migalastatijevega klorida ali enkratne dveurne 150-mg intravenske infuzije je bila približno 75 %.
Estonian: Migalastaatvesinikkloriidi ühekordse suukaudse 150 mg annuse manustamisel või ühekordse 150 mg intravenoosse infusiooni manustamisel kahe tunni jooksul oli absoluutne biosaadavus (AUC) ligikaudu 75%.
Slovenian: (epistaksa)
Estonian: (epistaksis)
Slovenian: V drugem obdobju je potekalo neobvezno odprto 12-mesečno podaljšanje, v katerem so vsi bolniki prejemali zdravilo Galafold.
Estonian: Teine periood oli valikuline 12 kuud kestnud avatud jätku-uuring, milles manustati kõikidele uuringus osalejatele Galafoldi.
Slovenian: Zdravilo Galafold je treba jemati vsak drugi dan ob istem času, da se zagotovi optimalna korist za bolnika.
Estonian: Galafoldi optimaalselt kasuliku toime tagamiseks tuleb patsiendil seda võtta ülepäeviti ühel ja samal kellaajal.
Slovenian: NEZNANO (del Exon3 in g.6736_11545del c.370-533_c.1290+277del
Estonian: g.6736_11545del c.370-533_c.1290+277del
Slovenian: V odprtem podaljšanju je bilo statistično značilno (p < 0,05) izboljšanje od izhodišča ugotovljeno na področju diareje in dispepsije, s trendom izboljšanja na področju konstipacije.
Estonian: Avatud jätku-uuringu ajal täheldati statistiliselt olulist (p < 0,05) paranemist võrreldes kõhulahtisuse ja seedehäirete sümptomite algväärtustega, paranes ka kõhukinnisus.
Slovenian: Ena kapsula vsebuje migalastatijev klorid v količini, ki ustreza 123 mg migalastata.
Estonian: Üks kapsel sisaldab migalastaatvesinikkloriidi, mis vastab 123 mg migalastaadile.
Slovenian: Pri bolnikih, ki so bili v fazi 1 randomizirani na placebo in so na zdravilo Galafold prešli v 6. mesecu (faza 2), je bilo vključkov GL-3 v ntersticijskih kapilarah v 12. mesecu prav tako statistično značilno manj (-0,33 ± 0,15; -58 %) (p = 0,014).
Estonian: 1. etapis platseeborühma randomiseeritud patsientidel, kes viidi 6. kuul üle Galafoldile (2. etapp), täheldati 12. kuul samuti statistiliselt olulist GL-3 inklusioonide vähenemist neerude interstitsiaalsetes kapillaarides (-0,33 ±0,15; -58%) (p = 0,014).
Slovenian: Navodila za odpiranje
Estonian: Avamisjuhised
Slovenian: e-pošta: info@amicusrx.co.uk
Estonian: e-post: info@amicusrx.co.uk
Slovenian: Če ste noseči, menite, da bi lahko bili noseči, ali načrtujete zanositev, se posvetujte z zdravnikom, farmacevtom ali medicinsko sestro, preden vzamete to zdravilo.
Estonian: Kui te olete rase, arvate end olevat rase või kavatsete rasestuda, pidage enne selle ravimi võtmist nõu oma arsti, apteekri või meditsiiniõega.
Slovenian: Pretisni omot iz PVC/PCTFE/PVC/Al.
Estonian: Blisterpakend (PVC/PE/PCTFE/alumiinium) Pakendis on 14 kapslit.
Slovenian: Kapsulo pogoltnite celo.
Estonian: Neelake kapsel tervelt alla.
Slovenian: Najpogostejša neželena učinka pri odmerkih zdravila Galafold do 1.250 oz. 2.000 mg sta bila glavobol in omotica.
Estonian: Galafoldi annustega kuni 1250 mg ja 2000 mg olid kõige sagedamini teatatud kõrvaltoimed vastavalt peavalu ja pearinglus.
Slovenian: c.1019G>A ali c.1020G>A c.G1019A ali c.G1020A
Estonian: c.1019G>A või c.1020G>A c.G1019A või c.G1020A
Slovenian: Črnilo šelak črni železov oksid kalijev hidroksid
Estonian: Must raudoksiid Kaaliumhüdroksiid
Slovenian: Vsi bolniki so prejeli priporočeni odmerek 123 mg zdravila Galafold vsak drugi dan.
Estonian: Kõik patsiendid said Galafoldi ülepäeviti soovitatavas annuses ehk 123 mg.
Slovenian: Po podatkih raziskav in vivo je migalastat substrat za encim UGT.
Estonian: In vivo andmete alusel on migalastaat UGT substraat, mis on vähetähtis eritumisrada.
Slovenian: V razvrstitvah pogostnosti so neželeni učinki navedeni po padajoči pogostnosti v okviru posameznega organskega sistema.
Estonian: Igas sagedusrühmas on kõrvaltoimed esitatud organsüsteemi klasside kaupa ja raskusastme kahanemise järjekorras.
Slovenian: Trda kapsula velikosti 2 (6,4 x 18,0 mm) z neprozornim modrim pokrovčkom in neprozornim belim telesom s črno oznako „A1001", ki vsebuje bel do bledo rjav prašek.
Estonian: Läbipaistmatu sinise kapslikaane ja läbipaistmatu valge kapslikehaga kõvakapsel suurusega nr 2 (6,4 × 18,0 mm), mis sisaldab valget kuni kahvatupruuni pulbrit.
Slovenian: Kaj vsebuje zdravilo Galafold - Zdravilna učinkovina je migalastat.
Estonian: Mida Galafold sisaldab - Toimeaine on migalastaat.
Slovenian: C]-migalastat HCl pri zdravih moških prostovoljcih je pokazalo, da so 99 % radioaktivno označenega odmerka v plazmi predstavljali nespremenjen migalastat (77 %) in trije dehidrogenirani z O-glukuronidom konjugirani presnovki, M1 do M3 (13 %).
Estonian: Tervetel meessoost vabatahtlikel 150 mg [14C]-migalastaatvesinikkloriidiga tehtud farmakokineetikauuringus ilmnes, et 99% plasmas määratud radiomärgistatud annusest koosnes migalastaadist muutumatul kujul (77%) ja selle 3-dehüdrogeenitud O-glükuroniidiga konjugeeritud metaboliitidest M1-M3 (13%).
Slovenian: Zdravila Galafold ne vzemite dva dneva zapored.
Estonian: Ärge võtke Galafoldi kahel järjestikusel päeval.
Slovenian: c.A924T ali c.A924C
Estonian: c.A924T või c.A924C
Slovenian: Pri osebah z oslabljenim delovanjem jeter študije niso bile izvedene.
Estonian: Maksafunktsiooni kahjustusega isikutel ei ole uuringuid tehtud.
Slovenian: Pri preskušanju brez predhodnega ERT se je pri bolnikih z odzivnimi mutacijami ob uporabi zdravila Galafold plazemska koncentracija lizo-Gb3 statistično značilno zmanjšala, prav tako je bilo manj vključkov GL-3 v intersticijskih kapilarah ledvic.
Estonian: Ensüümasendusravi mittesaanute uuringus vähendas Galafold ravile alluva mutatsiooniga patsientidel statistiliselt olulisel määral lyso-Gb3 plasmakontsentratsiooni ja GL-3 inklusioone neerude interstitsiaalsetes kapillaarides.
Slovenian: Ni še znano, ali se to zdravilo izloča v materino mleko.
Estonian: Veel ei ole teada, kas see ravim eritub rinnapiima.
Slovenian: Sestavljeni klinični izidi
Estonian: Kliinilised liittulemused
Slovenian: Preiskave zvišana raven kreatin fosfokinaze v krvi povečana telesna masa
Estonian: Kreatiinfosfokinaasi suurenenud sisaldus veres Kehakaalu tõus
Slovenian: c.T1147C ali c.C1149G ali c.C1149A
Estonian: c.T1147C või c.C1149G või c.C1149A
Slovenian: Plazemska izpostavljenost migalastatu (AUC0-∞) in Cmax sta pri peroralnih odmerkih migalastatijevega klorida od 50 mg do 1 250 mg pokazala odmerku sorazmeren porast.
Estonian: Migalastaatvesinikkloriidi suukaudsete annuste 50 kuni 1250 mg manustamisel suurenesid migalastaadi plasmaekspositsioon (AUC0-∞) ja Cmax annusega proportsionaalselt.
Slovenian: g.2594_10904dup c.195-2500_999+197dup
Estonian: g.2594_10904dup c.195-2500_999+197dup g.2934_6378del
Slovenian: c.A504C ali c.A504T
Estonian: c.A504C või c.A504T
Slovenian: Pri bolnikih, ki so bili v fazi 1 randomizirani na zdravilo Galafold, se je srednje odlaganje GL-3 v intersticijskih kapilarah v 6. mesecu v primerjavi s placebom (+0,07 ± 0,13; +14 %) statistično značilno bolj zmanjšalo (±SEM) (-0,25 ± 0,10; -39 %) (p = 0,008).
Estonian: 1. etapis Galafoldi rühma randomiseeritud patsientidel täheldati 6. kuul GL-3 interstitsiaalsetesse kapillaaridesse keskmise ladestumise (-0,25 ±0,10; -39%) statistiliselt oluliselt suuremat vähenemist (± keskväärtuse standardviga) võrreldes platseeboga (+0,07 ±0,13; +14%) (p = 0,008).
Slovenian: Po 30-mesečnem zdravljenju z zdravilom Galafold je bila srednja sprememba od izhodiščnega LVMi -3,8 (95-% CI: -8,9, 1,3; n = 28), pri bolnikih z hipertrofijo levega prekata pa je bila srednja sprememba od izhodiščnega LVMi -10,00 (95-% CI: -16,6, -3,3; n = 10).
Estonian: Pärast 30 kuud kestnud ravi Galafoldiga oli LVMi keskmine muutus algtasemega võrreldes -3,8 (95% usaldusvahemik: -8,9, 1,3; n = 28) ja algtasemel vasaku vatsakese hüpertroofiaga patsientidel oli LVMi keskmine muutus algtasemega võrreldes -10,0 (95% usaldusvahemik: -16,6, -3,3; n = 10).
Slovenian: Sprememba proteinskega zapaliedja c.1A>C ali c.1A>T
Estonian: Valgu järjestuse muutus c.1A>C või c.1A>T
Slovenian: Čas do najvišje plazemske koncentracije po enkratnem peroralnem odmerku 150 mg raztopine migalastatijevega klorida je bil približno 3 ure.
Estonian: Pärast ühekordset suukaudset 150 mg migalastaatvesinikkloriidi lahuse annust saabus tippkontsentratsioon plasmas ligikaudu kolme tunni pärast.
Slovenian: c.G611A ali G612A
Estonian: c.G611A või G612A
Slovenian: Nekatere mutacije gena GLA lahko povzročijo nastanek nenormalno zvitih in nestabilnih mutantnih oblik α-Gal A. Migalastat je farmakološki šaperon, oblikovan za visokoafinitetno selektivno in reverzibilno vezavo na aktivna mesta nekaterih mutantnih oblik -Gal A, katerih genotipe imenujemo odzivne mutacije.
Estonian: Migalastaat on farmakoloogiline tsaperon, mis on välja töötatud suure afiinsusega, selektiivselt ja pöörduvalt seonduma -Gal A teatud mutantvormide ehk ravile alluvateks mutatsioonideks nimetatavate genotüüpide aktiivsete saitidega.
Slovenian: c.369+3_639+954del3129insT NEZNANO (del Exon3 in g.6009_9741del
Estonian: c.369+3_639+954del3129insT TEADMATA (del Exon3 ja 4?)
Slovenian: c.504A>C ali c.504A>T
Estonian: c.504A>C või c.504A>T
Slovenian: g.10237_11932del/11933_12083i nv/12084_12097del
Estonian: g.10237_11932del/11933_12083i nv/12084_12097del g.>5.5kbdel to 3UTR
Slovenian: c.140G>A ali 141G>A
Estonian: c.140G>A või 141G>A
Slovenian: Pri preskušanju brez predhodnega ERT je zdravilo Galafold povzročilo statistično značilno zmanjšanje LVMi (p < 0,05); srednja sprememba od izhodiščnega LVMi v 18. do 24. mesecu je bila -7,7 (95-% CI: -15,4, -0,01; n = 27).
Estonian: Ensüümasendusravi mittesaanute uuringus andis Galafold tulemuseks statistiliselt olulise LVMI vähenemise (p < 0,05); keskmine LVMI muutus 18. kuni 24. kuul võrreldes algväärtusega oli -7,7 (95% usaldusvahemik: -15,4, -0,01; n = 27).