FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Spanish: Todos los parámetros farmacocinéticos fueron similares tras la perfusión inicial del día 1 y las perfusiones de la semana 5 y la semana 13, lo cual indica que no existe acumulación ni farmacocinética vinculada con el tiempo aparentes de la cerliponasa alfa en el LCR ni el plasma cuando se administran dosis de 300 mg en semanas alternas.
Swedish: Samtliga farmakokinetiska parametrar var snarlika efter den inledande infusionen på Dag 1 och efterföljande infusioner Vecka 5 och Vecka 13 indikerar ingen uppenbar ackumulering eller tidsberoende farmakokinetik av cerliponas alfa i likvor eller plasma när en dos på 300 mg administreras en gång varannan vecka.
Spanish: Tabla 5: Propiedades farmacocinéticas tras la primera perfusión intracerebroventricular (de aproximadamente 4 horas de duración) de 300 mg de cerliponasa alfa en el LCR
Swedish: Tabell 5: Farmakokinetiska egenskaper efter den första intracerebroventrikulära infusionen (varaktighet cirka 4 timmar) på 300 mg cerliponas alfa i likvor
Spanish: *La cerliponasa alfa se elabora en células de mamífero (ovario de hámster chino).
Swedish: *Cerliponas alfa framställs i däggdjur, i ovarialceller från kinesisk hamster.
Spanish: 150 mg/5 ml
Swedish: 5 ml = 150 mg
Spanish: Qué necesita saber antes de que a usted o a su hijo les administren Brineura No deben administrarle Brineura:
Swedish: Vad du behöver veta innan du eller ditt barn får Brineura Du får inte använda Brineura:
Spanish: Brineura solo debe administrarse a una mujer embarazada si es claramente necesario.
Swedish: Brineura ska ges till gravida kvinnor endast då det är absolut nödvändigt.
Spanish: Consultar el manual de instrucciones del fabricante de la bomba de jeringa para obtener más información.
Swedish: Se tillverkarens användarhandbok till sprutpumpen för mer information.
Spanish: La administración del medicamento y la solución tardarán entre 2 horas y 4 horas y media, aproximadamente, según la dosis que necesiten usted o su hijo.
Swedish: Läkemedlet och lösningen ges under ungefär 2 till 4 ½ timme, beroende på dosen som ska ges.
Spanish: Los parámetros farmacocinéticos en el LCR se evaluaron en 17 pacientes y se resumen en la Tabla 5, que figura más abajo.
Swedish: De farmakokinetiska parametrarna i likvor bedömdes hos 17 patienter och är sammanfattade i tabell 5 nedan.
Spanish: La enzima proteolítica activada (rhTPP1) escinde tripéptidos del extremo N de la proteína diana sin especificidad para sustrato conocida.
Swedish: Den aktiverade proteolytiska enzymet (rhTPP1) klyver tripeptider från N-terminalen på målproteinet utan känd substratspecificitet.
Spanish: Cloruro potásico
Swedish: Kaliumklorid
Spanish: La Agencia Europea de Medicamentos revisará anualmente la información nueva de este medicamento que pueda estar disponible y este prospecto se actualizará cuando sea necesario.
Swedish: Europeiska läkemedelsmyndigheten går varje år igenom all ny information som kan ha kommit fram om detta läkemedel och uppdaterar denna produktresumé när så behövs.
Spanish: Por tanto, el desarrollo preclínico no es concluyente con respecto a la seguridad clínica de la cerliponasa alfa.
Swedish: Den ickekliniska utvecklingen är därför ofullständig med hänsyn till den kliniska säkerheten för cerliponas alfa.
Spanish: Los dispositivos de acceso se sustituyeron y los pacientes reanudaron el tratamiento con Brineura.
Swedish: Åtkomstenheterna byttes ut och patienterna återupptog behandlingen med Brineura.
Spanish: Un estudio en curso aporta experiencia en dos pacientes de 2 años de edad tratados con Brineura en dosis de 300 mg en semanas alternas (ver sección 5.1).
Swedish: En pågående studie ger erfarenhet från två patienter som är 2 år och behandlas med 300 mg Brineura varannan vecka (se avsnitt 5.1).
Spanish: Después de administrar el medicamento se realiza una perfusión más breve de una solución a fin de arrastrar la cantidad de Brineura que quede en el equipo de perfusión para que llegue al cerebro toda la dosis.
Swedish: När läkemedlet har givits, ges en kortare infusion med en lösning för att spola ut Brineura ur infusionsutrustningen så att hela dosen når hjärnan.
Spanish: En los pacientes que presentaron acontecimientos adversos de hipersensibilidad moderada se analizó la IgE específica para el medicamento y el resultado fue negativo.
Swedish: Patienter som upplevde måttliga överkänslighetsreaktioner testades på läkemedelsspecifika IgE och de visade sig vara negativa.
Spanish: No usar las soluciones si presentan cambios de color u otras partículas extrañas.
Swedish: Använd inte lösningarna om de är missfärgade eller om det finns andra främmande partiklar i lösningarna.
Spanish: El médico puede mandar a analizar muestras del líquido del cerebro para buscar signos de infección.
Swedish: Läkaren ska skicka prover av hjärnvätskan för kontroll beträffande tecken på infektion.
Spanish: El volumen de distribución estimado de la cerliponasa alfa tras la perfusión intracerebroventricular de 300 mg (Vz = 435 ml) supera el volumen de LCR típico (100 ml), lo cual hace pensar en una distribución a tejidos distintos del LCR.
Swedish: Den uppskattade distributionsvolymen av cerliponas alfa efter intracerebroventrikulär infusion på 300 mg (Vz = 435 ml) överstiger den typiska likvorvolymen (100 ml), vilket tyder på distribution till vävnader utanför likvor.
Spanish: Se consideró que el efecto del tratamiento observado tenía trascendencia clínica dada la evolución natural de la LNC2 no tratada.
Swedish: Den observerade behandlingseffekten ansågs vara kliniskt betydelsefull, med tanke på den naturliga sjukdomshistorien från obehandlad CLN2-sjukdom.
Spanish: - Si usted o su hijo tienen implantado un dispositivo para drenar el líquido en exceso del cerebro.
Swedish: - om du eller ditt barn har ett rör implanterat för att dränera överskottsvätska från hjärnan.
Spanish: Brineura solo debe administrarse en un entorno clínico y a cargo de un profesional sanitario debidamente formado y con conocimientos sobre la administración intracerebroventricular.
Swedish: Brineura får endast administreras i sjukvårdsmiljö av utbildad sjukvårdspersonal med kunskaper i intracerebroventrikulär administrering.
Spanish: Frecuencia no conocida (no puede estimarse a partir de los datos disponibles) El dispositivo se mueve y no funciona correctamente cuanto se prepara para la perfusión
Swedish: Ingen känd frekvens (kan inte beräknas baserat på tillgängliga data) enheten förflyttas och fungerar inte på rätt sätt vid förberedelsen av infusionen inflammation i hjärnan på grund av enhetsrelaterad infektion
Spanish: Reacción anafiláctica potencialmente mortal al principio activo o a alguno de los excipientes incluidos en la sección 6.1, si fracasa la prueba de reexposición (ver sección 4.4).
Swedish: Livshotande anafylaktisk reaktion mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne som anges i avsnitt 6.1, om återinsättning inte lyckas (se avsnitt 4.4).
Spanish: El material del reservorio del dispositivo de acceso intracerebroventricular se deteriora tras largos periodos de uso, de acuerdo con los resultados preliminares obtenidos en pruebas de laboratorio y tal como se observó en ensayos clínicos con un uso aproximado de 4 años.
Swedish: Materialförsämring hos reservoaren till enheten för intracerebroventrikulär åtkomst sker efter lång tids användning, enligt preliminära resultat från bänktester och observerationer från kliniska prövningar efter ungefär 4 års användning.
Spanish: El médico puede ajustar su dosis o la de su hijo, o el tiempo que tarda en administrarse el medicamento, si no se tolera la perfusión, se produce una reacción alérgica o existe un posible aumento de la presión en el cerebro.
Swedish: Läkaren kan justera din eller ditt barns dosering eller infusionstiden för läkemedlet om kroppen inte tål infusionen, om det uppstår en allergisk reaktion eller om det finns tecken på en möjlig tryckökning i hjärnan.
Spanish: La Agencia Europea de Medicamentos ha concedido al titular un aplazamiento para presentar los resultados de los ensayos realizados con Brineura en uno o más grupos de la población pediátrica con LNC2 (ver sección 4.2 para consultar la información sobre el uso en la población pediátrica).
Swedish: Europeiska läkemedelsmyndigheten har senarelagt kravet att skicka in studieresultat för Brineura för en eller flera grupper av den pediatriska populationen för CLN2 (information om pediatrisk användning finns i avsnitt 4.2).
Spanish: Globalmente, el 6 % del total de acontecimientos de convulsión se consideró relacionado con la cerliponasa alfa y fueron de leves a graves, de grados 1-4 según los criterios CTCAE.
Swedish: Totalt ansågs 6 % av alla kramphändelser vara relaterade till cerliponas alfa och varierade från milda till allvarliga, CTCAE grad 1-4.
Spanish: Valoración
Swedish: Bedömning
Spanish: - El principio activo es la cerliponasa alfa.
Swedish: - Den aktiva substansen är cerliponas alfa.
Spanish: Los dispositivos de acceso intracerebroventricular cuya compatibilidad con Brineura y la solución de lavado se ha demostrado y que se han utilizado en los estudios clínicos son los reservorios HOLTER RICKHAM y HOLTER SALMON-RICKHAM de Codman, el catéter ventricular de Codman y el reservorio ventricular/de LCR de Medtronic (con catéter).
Swedish: Enheter för intracerebroventrikulär åtkomst som visats vara kompatibla med Brineura och spollösning och används i kliniska studier med Brineura innefattar Codman HOLTER RICKHAM och HOLTER SALMON-RICKHAM reservoarer, Codman ventrikelkateter och Medtronic ventrikelreservoar för cerebrospinalvätska (med kateter).
Spanish: Descongelar a temperatura ambiente y utilizar de inmediato.
Swedish: Tina vid rumstemperatur och använd omedelbart.
Spanish: No presentaron deterioro global en la escala de valoración de la LNC2 15 de los 23 pacientes (el 65 %), independientemente de su puntuación inicial, y en 2 de esos 15 pacientes la puntuación aumentó en un punto durante el periodo de tratamiento.
Swedish: Total 15 patienter utav 23 (65 %) hade ingen total försämring av CLN2-poäng, oavsett baslinjepoängen och 2 av dessa 15 patienter förbättrade deras poäng med en punkt under behandlingsperioden.
Spanish: Su médico puede darle medicamentos a usted o a su hijo, como por ejemplo antipiréticos para bajar la fiebre o antihistamínicos para tratar las reacciones alérgicas, antes de cada tratamiento con Brineura para reducir los efectos adversos que pueden producirse durante el tratamiento o poco después.
Swedish: Läkaren kan ge dig eller ditt barn febernedsättande läkemedel, eller antihistamin för att behandla allergiska reaktioner, före varje behandling med Brineura för att minska de biverkningar som han uppstå under eller strax efter behandling.
Spanish: Acoplar la jeringa que contiene el volumen calculado de la solución de lavado a los elementos del sistema de perfusión (ver sección 6.6).
Swedish: Anslut sprutan som innehåller den beräknade volymen spollösning till infusionskomponenterna (se avsnitt 6.6).
Spanish: La posología elegida para los pacientes depende de su edad en el momento del tratamiento y deberá irse ajustando en consonancia (ver la Tabla 1).
Swedish: Startdosen baseras på ålder och ska justeras över tid (se tabell 1).
Spanish: Marcha prácticamente normal.
Swedish: 3 I stort sett normal gång.
Spanish: La solución de lavado puede contener partículas que se disuelven cuando el vial se descongela totalmente.
Swedish: Spollösningen kan innehålla partiklar som upplöses när injektionsflaskan är fullständigt tinad.
Spanish: Los resultados del grupo de control con evolución natural pusieron de manifiesto que la LNC2 es una enfermedad neurodegenerativa de progresión rápida que provoca un descenso predecible de la función motriz y el lenguaje, con una tasa media estimada de disminución en la escala de valoración de la LNC2 de 2 puntos cada 48 semanas.
Swedish: Resultaten från kontrollgruppen med naturlig sjukdomshistoria visar att sjukdomen CLN2 är en snabbt progredierande neurodegenerativ sjukdom med förutsägbar försämring av motoriska och språkliga funktioner med en uppskattad genomsnittlig försämringshastighet av CLN2-poängen med 2 punkter var 48:e vecka.
Spanish: Se debe considerar la sustitución del dispositivo de acceso antes de que transcurran 4 años de administración sistemática de Brineura; no obstante, se debe garantizar siempre que el dispositivo de acceso intracerebroventricular se utiliza de conformidad con lo estipulado por el fabricante del producto sanitario correspondiente.
Swedish: Byte av åtkomstenheten bör övervägas inom 4 år vid regelbunden administrering av Brineura, men det måste alltid säkerställas att enheten för intracerebroventrikulär åtkomst används i enlighet med tillverkarens bestämmelser för respektive medicinteknisk enhet.
Spanish: Dominio Puntuación
Swedish: Domän Poäng
Spanish: Inspeccionar los viales para asegurarse de que estén totalmente descongelados.
Swedish: Inspektera injektionsflaskorna för att säkerställa att de är fullständigt tinade.
Spanish: Sin embargo, los resultados de estos estudios en perros salchicha no son capaces de predecir de forma fiable la seguridad en los seres humanos, ya que la pauta de las perfusiones de cerliponasa alfa era diferente y presentaba una gran variabilidad, incluso intraestudio, debido a las dificultades derivadas del sistema de catéter permanente y a las notables reacciones de hipersensibilidad.
Swedish: Dock kan resultaten av dessa studier i taxar inte förutse säkerheten för människor på tillförlitligt sätt eftersom infusionsdoseringen med cerliponas alfa var olika och varierade starkt även inom samma studie på grund av svårigheter med kvarliggande katetersystem och framträdande överkänslighetsreaktioner.
Spanish: Preparación para la administración de Brineura y la solución de lavado
Swedish: Förberedelse för administrering av Brineura och spollösning
Spanish: En los pacientes con LNC2 avanzada y en los recién nacidos la integridad de la barrera hematoencefálica puede estar disminuida.
Swedish: Patienter med avancerad CLN2sjukdom och nyfödda kan ha ett minskat skydd av blodhjärnbarriären.
Spanish: Durante el periodo de descongelación se producirá condensación.
Swedish: Kondensering sker under upptiningen.
Spanish: No es de esperar que la administración intracerebroventricular de cerliponasa alfa dé lugar a concentraciones terapéuticas en el ojo debido al escaso acceso desde el LCR a las células de la retina afectadas y a la presencia de la barrera hematorretiniana.
Swedish: Intracerebroventrikulär administrering av cerliponas alfa förväntas inte resultera i terapeutiska koncentrationer i ögat på grund av den begränsade åtkomsten av likvor till de påverkade cellerna i retina och förekomst av blod-retinabarriären.
Spanish: El equipo de perfusión debe tener un filtro interior de 0,2 µm.
Swedish: Infusionssetet måste vara utrustat med ett inline-filter på 0,2 µm.
Spanish: • No administrar en bolo ni manualmente.
Swedish: • Tillför inte spollösningen som en bolus eller manuellt.
Spanish: En el estudio 190-201, en 20 de los 23 pacientes (el 87 %) que recibieron Brineura durante 48 semanas no se observó el descenso inalterado previsto de 2 puntos en la población de pacientes no tratados (p = 0,0002, prueba binomial asumiendo una p0 = 0,50).
Swedish: I studie 190-201 hade 20 utav 23 (87 %) patienter som fick Brineura under 48 veckor inte den irreversibla försämringen på 2 punkter i den obehandlade patientpopulationen (p = 0,0002, binomialtest förutsätter p0 = 0,50).
Spanish: • Una bomba de jeringa programable con el intervalo y la velocidad de administración adecuados y alarmas para administración incorrecta u oclusión.
Swedish: • En programmerbar sprutpump med passande tillförselområde, noggrannhet för tillförselhastighet och larm för felaktig tillförsel eller ocklusion.
Spanish: En el estudio en curso 190-202 (a fecha de 3 de junio de 2016), la tasa de descenso en los pacientes tratados con Brineura, en comparación con el grupo control con evolución natural (n = 42 pacientes), sigue mostrando la perdurabilidad del efecto del tratamiento (ver Figura 2).
Swedish: I den pågående studien 190-202 (från 3 juni 2016) fortsätter försämringsfrekvensen för patienter som behandlats med Brineura, jämfört med kontrollgruppen med naturlig sjukdomshistoria (N=42 patienter), att påvisa ihållande behandlingseffekt (se figur 2).
Spanish: En total, 23 de los sujetos que recibieron la cerliponasa alfa (el 96 %) experimentaron un acontecimiento que se asignó a la consulta estandarizada en el MedDRA para convulsiones.
Swedish: Totalt upplevde 23 (96 %) av personerna som fick cerliponas alfa en händelse som listades till Convulsions Standardized MedDRA Query (standardiserad MedDRA-fråga om krampanfall).
Spanish: Retirar la aguja de reservorio.
Swedish: Ta bort portnålen.
Spanish: Los profesionales sanitarios deberán inspeccionar la integridad del cuero cabelludo antes de cada perfusión para asegurarse de que no existen alteraciones en el dispositivo de acceso intracerebroventricular.
Swedish: Hälso- och sjukvårdspersonal ska före varje infusion kontrollera att huden i hårbotten är hel för att säkerställa att enheten för intracerebroventrikulär åtkomst inte äventyras.
Spanish: • Una jeringa estéril de un solo uso vacía (para extraer LCR a fin de verificar la permeabilidad).
Swedish: • En tom steril spruta för engångsbruk (för uppsamling av likvor för kontroll av fri passage).
Spanish: El total de acontecimientos de convulsión en los que existió una relación temporal con la administración de la cerliponasa alfa fue del 17 %, y su intensidad fue leve o moderada, de grados 1 o 2.
Swedish: Totala kramphändelser med en tidsbestämd relation till administrering av cerliponas alfa var 17 % och var milda till måttliga, grad 1 till 2 i allvarlighetsgrad.
Spanish: Los acontecimientos de convulsiones que se notificaron con más frecuencia fueron convulsión, epilepsia y convulsión tonicoclónica generalizada.
Swedish: De vanligast rapporterade kramphändelserna innefattar krampanfall, epilepsi och generella toniskakloniska anfall.
Spanish: El médico le hará cada 6 meses una prueba para descartar anomalías en la actividad eléctrica del corazón (electrocardiograma o ECG).
Swedish: Läkaren kommer var 6:e månad att kontrollera om onormal elektrisk aktivitet i hjärtat (EKG) föreligger.
Spanish: Brineura debe administrarse con un sistema de perfusión con elementos de compatibilidad física y química demostrada con la administración de Brineura y la solución de lavado.
Swedish: Brineura ska administreras med infusionskomponenter som visats vara kemiskt och fysiskt kompatibla med administrering av Brineura och spollösning.
Spanish: Dado que la cerliponasa alfa es una proteína, es de esperar que su descomposición metabólica se produzca mediante hidrólisis peptídica.
Swedish: Cerliponas alfa är ett protein och förväntas brytas ned metaboliskt genom peptidhydrolys.
Spanish: Se obtuvieron datos limitados sobre la seguridad preclínica de la cerliponasa alfa en estudios de toxicidad tras dosis única realizados con monos y en estudios tras dosis repetidas en un modelo de perros salchicha de la lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2 infantil tardía clásica.
Swedish: Begränsade prekliniska säkerhetsuppgifter för cerliponas alfa genererades från toxicitetsstudier med engångsdos i apor och studier med upprepade doser i en hundmodell med rasen tax på klassisk sen infantil neuronal ceroid lipofuscinos typ 2.
Spanish: El perfil de glucosilación de la cerliponasa alfa da lugar a una captación celular uniforme y a la selección lisosómica para la activación.
Swedish: Glykosyleringsprofilen för cerliponas alfa resulterar i ett jämnt cellulärt upptag och lysosomal målinriktning för aktivering.
Spanish: La bomba debe poder programarse para administrar el medicamento a una velocidad constante de 2,5 ml/hora.
Swedish: Pumpen måste vara programmerbar för att tillföra läkemedel med en konstant hastighet på 2,5 ml/tim.
Spanish: Las reacciones adversas más frecuentes (> 20 %) que se observaron durante los ensayos clínicos con Brineura fueron pirexia, concentración baja de proteínas en el LCR, anomalías electrocardiográficas, vómitos, infecciones de las vías respiratorias altas e hipersensibilidad.
Swedish: De vanligaste (> 20 %) biverkningarna som observerades under kliniska prövningar med Brineura omfattar pyrexi, låg proteinhalt i likvor, avvikelser på EKG, kräkningar, övre luftvägsinfektion och överkänslighet.
Spanish: - Los demás componentes de Brineura y la solución de lavado son: hidrogenofosfato de sodio heptahidratado, dihidrogenofosfato de sodio monohidratado, cloruro sódico, cloruro potásico, cloruro de magnesio hexahidratado, cloruro de calcio dihidratado y agua para preparaciones inyectables (ver la sección 2 «Brineura contiene sodio»).
Swedish: - Övriga innehållsämnen i Brineura och spollösningen är: natriumfosfat dibasisk heptahydrat, natriumdivätefosfatmonohydrat, natriumklorid, kaliumklorid, magnesiumkloridhexahydrat, kalciumkloriddihydrat och vatten för injektionsvätskor (se avsnitt 2 "Brineura innehåller natrium").
Spanish: Volumen de la solución de Brineura (ml)
Swedish: Volym Brineura-lösning (ml)
Spanish: En la actualidad no existe experiencia clínica con Brineura en niños menores de 2 años (ver sección 4.8).
Swedish: För nuvarande finns ingen klinisk erfarenhet tillgänglig från Brineura hos barn yngre än 2 år (se avsnitt 4.8).
Spanish: Consulte a su médico antes de que a usted a o su hijo les empiecen a administrar Brineura.
Swedish: Tala med läkare innan du eller ditt barn får Brineura.
Spanish: Se han observado infecciones por el dispositivo de acceso intracerebroventricular, incluidas infecciones asintomáticas y meningitis, en pacientes tratados con Brineura.
Swedish: Infektioner relaterade till enheten för intracerebroventrikulär åtkomst, inklusive subkliniska infektioner och meningit, har observerats hos patienter som behandlades med Brineura.
Spanish: En los pacientes menores de 3 años la dosis recomendada es acorde con la posología empleada en el estudio clínico en curso 190-203, ver sección
Swedish: För patienter som är yngre än 3 år är den rekommenderade dosen baserad på pågående klinisk studie 190-203, se avsnitt 5.1.
Spanish: Como consecuencia, no se cree que el deterioro de la función hepática vaya a afectar a la farmacocinética de la cerliponasa alfa.
Swedish: Följaktligen förväntas inte nedsatt leverfunktion påverka farmakokinetiken för cerliponas alfa.
Spanish: y el AUC0-t (de aproximadamente 1000 y 400, respectivamente) apuntan a que la mayor parte de la cerliponasa alfa administrada permanece en el SNC.
Swedish: Det stora förhållandet mellan likvor och plasma i Cmax och AUC0-t (cirka 1 000 respektive 400) tyder på att den större delen av administrerad cerliponas alfa finns kvar lokalt i likvor.
Spanish: Consultar las instrucciones de uso del fabricante para obtener más información en caso de complicaciones vinculadas con el dispositivo de acceso intracerebroventricular.
Swedish: Se tillverkarens märkning för ytterligare instruktioner vid komplikationer som är relaterade till enheten för intracerebroventrikulär åtkomst.
Spanish: La seguridad y la eficacia de Brineura se evaluaron en un estudio clínico abierto de aumento progresivo de la dosis (190-201) y en un estudio de extensión a largo plazo en curso (190-202); los pacientes con LNC2 tratados se compararon con pacientes con LNC2 sin tratamiento de una base de datos sobre la evolución natural de la enfermedad (grupo control con evolución natural).
Swedish: Säkerheten och effekten av Brineura bedömdes i en öppen, doseskalerande klinisk studie (190-201) och en pågående långvarig förlängningsstudie (190-202) i patienter med sjukdomen CLN2 jämfört med obehandlade patienter med sjukdomen CLN2, från en databas med naturlig sjukdomshistoria (kontrollgrupp med naturlig sjukdomshistoria).
Spanish: Tabla 4: Escala de valoración clínica de la LNC2 con puntuación de 0 a 6 para los dominios motor y del lenguaje: tasa de descenso a lo largo de 48 semanas (Población por intención de tratar [ITT])
Swedish: Tabell 4: 0 till 6 punkter för motorik och språk i klinisk bedömningsskala för CLN2: försämringsfrekvens för 48 veckor (Intent to Treat (ITT)-population)
Spanish: • Un equipo de perfusión de un solo uso.
Swedish: • Ett infusionsset för engångsbruk.