FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Dutch: Dit kunnen klachten zijn van een ernstige aandoening, genaamd cytokine-‘release'-syndroom, ook wel cytokinestorm genoemd.
Finnish: Nämä voivat johtua vakavasta tilasta, jota kutsutaan sytokiinioireyhtymäksi.
Dutch: Er zullen aanvullende gegevens worden verzameld in lopende en voorgestelde onderzoeken.
Finnish: Lisää tietoa kerätään meneillään olevista ja ehdotetuista tutkimuksista.
Dutch: Mogelijk effect van LDL-verlaging
Finnish: Mahdollinen vaikutus LDL:n vähenemiseen
Dutch: Een dergelijke voorwaardelijke handelsvergunning kon derhalve niet worden geadviseerd.
Finnish: Näin ollen tällaista ehdollista myyntilupaa ei voitu suositella.
Dutch: De kwaliteit van dit middel wordt aanvaardbaar geacht.
Finnish: Tämän lääkevalmisteen laatua pidetään hyväksyttävänä.
Dutch: Het is echter onduidelijk wat de gevolgen van deze bevindingen zijn.
Finnish: Näiden havaintojen seurauksista ei ole kuitenkaan varmaa tietoa.
Dutch: Deze mening werd ondersteund door de deskundigen die de extrapolatie slechts als hypothetisch beschouwden.
Finnish: Tämän näkemyksen vahvistivat myös asiantuntijat, jotka pitivät ekstrapolointia vain hypoteettisena.
Dutch: Retrospectief geanalyseerd cardiovasculair risico
Finnish: Takautuvasti analysoitu kardiovaskulaarinen riski
Dutch: Algehele samenvatting van de wetenschappelijke beoordeling van Kynamro
Finnish: Tiivistelmä tieteellisestä arvioinnista, joka koskee valmistetta nimeltä Kynamro
Dutch: Steatose
Finnish: Steatoosi
Dutch: Hierbij werd uitgegaan van meta-analyses van gegevens uit meerdere onderzoeken (Baigent, 2010, Lancet).
Finnish: Tämä perustuu useista tutkimuksista peräisin olevien tietojen meta-analyysiin (Baigent 2010, the Lancet).
Dutch: Anders is aanvullend onderzoek om het effect van het geneesmiddel op deze parameters te verduidelijken, verplicht.
Finnish: Muussa tapauksessa lisätutkimukset ovat pakollisia, jotta lääkkeen vaikutusta näihin parametreihin voitaisiin selventää."
Dutch: Wat het Kynamro-ondersteuningsprogramma voor patiënten betreft, was het CHMP van oordeel dat de bruikbaarheid, geschiktheid en toepasselijkheid ervan in verschillende EU-lidstaten moeilijk te voorzien zijn.
Finnish: Kynamron potilaille tarkoitetusta tukiohjelmasta lääkevalmistekomitea totesi, että sen käyttökelpoisuutta, sopivuutta ja sovellettavuutta eri EU-valtioissa on vaikea ennakoida.
Dutch: Het CHMP is van mening dat de veiligheid en werkzaamheid van het bovengenoemde geneesmiddel niet correct of voldoende wordt aangetoond.
Finnish: lääkevalmistekomitea katsoo, ettei edellä mainitun lääkevalmisteen turvallisuutta ja tehoa ole osoitettu asianmukaisesti tai riittävästi.
Dutch: In alle fase 3-onderzoeken werden patiënten met "significante leverziekte" uitgesloten.
Finnish: Kaikissa vaiheen 3 tutkimuksissa jätettiin valitsematta potilaita, joilla oli "merkittävä maksasairaus".
Dutch: Desalniettemin mag de relevantie van de rechtstreekse vergelijking met mipomersen in de twee onderzoeken niet worden genegeerd.
Finnish: Suoraa vertailua mipomerseeniin näissä kahdessa tutkimuksessa ei sovi kuitenkaan jättää huomiotta.
Dutch: Dit wordt door het CHMP beschouwd als een belangrijke tekortkoming en werd ook bekritiseerd door de adviesgroep van deskundigen.
Finnish: Lääkevalmistekomitea piti tätä suurena puutteena, ja myös neuvoa-antava asiantuntijaryhmä kritisoi sitä.
Dutch: • Veiligheid
Finnish: • Turvallisuuteen liittyvät huolenaiheet
Dutch: De deskundigen waren echter van oordeel dat een beperkt voorschrijfprogramma in hiervoor aangewezen centra die in staat zijn individuele patiënten ondersteuning te bieden, zinvol kan zijn.
Finnish: Asiantuntijat kuitenkin katsoivat, että lääkkeen määräämisen rajoittamisesta tiettyihin keskuksiin, joissa voidaan antaa tukea yksittäiselle potilaalle, voisi olla apua.
Dutch: Het CHMP concludeerde dat dergelijke gegevens op dit moment niet door de aanvrager zijn overgelegd.
Finnish: Lääkevalmistekomitea katsoi, että tässä aikapisteessä hakija ei ole esittänyt tällaisia tietoja.
Dutch: Samenvatting van de door de aanvrager ingediende redenen voor heronderzoek:
Finnish: Yhteenveto hakijan uusintakäsittelypyynnön perusteista:
Dutch: De prospectieve planning met betrekking tot de cardiovasculaire veiligheidsuitkomst komt nog specifieker aan de orde in het recente ontwerprichtsnoer voor onderzoeken naar geneesmiddelen voor de behandeling van lipide aandoeningen (EMA/CHMP/718840/2012).
Finnish: Kardiovaskulaariseen järjestelmään liittyvien turvallisuustietojen kannalta prospektiiviseksi suunniteltua tutkimusta käsitellään tarkemmin rasvaaineenvaihdunnan häiriöihin tarkoitettujen lääkevalmisteiden kliinistä tutkimusta koskevassa ohjeluonnoksessa (EMA/CHMP/718840/2012), joka on laadittu hiljattain.
Dutch: Het CHMP beoordeelde alle gedetailleerde redenen voor heronderzoek en bewijsvoeringen gepresenteerd door de aanvrager, en nam de opvattingen van het PRAC (PRAC-vergadering van 4-7 februari 2013) en de op 12 maart 2013 gehouden bijeenkomst van de adviesgroep van deskundigen, in overweging.
Finnish: Lääkevalmistekomitea arvioi kaikki uusintakäsittelypyynnön yksityiskohtaiset perusteet sekä hakijan esittämät argumentit ja otti huomioon lääketurvatoiminnan riskinarviointikomitean (kokous 4.-7. helmikuuta 2013) sekä neuvoa-antavan asiantuntijaryhmän (kokous 12. maaliskuuta 2013) näkemykset.
Dutch: De fysisch-chemische en biologische aspecten die relevant zijn voor een onveranderlijke klinische werking van het middel, zijn onderzocht en worden afdoende beheerst.
Finnish: Valmisteen yhdenmukaisen kliinisen toiminnan kannalta olennaisia fysikaalis-kemiallisia ja biologisia ominaisuuksia on tutkittu ja niitä hallitaan hyväksyttävästi.
Dutch: Mipomersen is mogelijk immunogeen en er werden antilichamen aangetroffen bij 65% van de patiënten die het geneesmiddel gebruikten.
Finnish: Mipomerseeni voi olla immunogeenista, ja 65 prosentilla valmistetta käyttäneistä potilaista havaittiin vastaaineita.
Dutch: Deze patiënten zouden geen cardiovasculair voordeel hebben gehad.
Finnish: Näille potilaille ei ehdi koitua kardiovaskulaariseen järjestelmään kohdistuvaa hyötyä.
Dutch: De aanvrager heeft een ondersteuningsprogramma voor patiënten (een breed programma ter ondersteuning van de therapietrouw) voorgesteld om dit punt van zorg te helpen aanpakken.
Finnish: Hakija on ehdottanut potilaille tarkoitettua tukiohjelmaa (laaja tutkimukseen loppuun saakka osallistumista tukeva ohjelma) tämän huolenaiheen käsittelemiseksi.
Dutch: Daarom concludeerde het CHMP op 13 december 2012 dat de baten-risicoverhouding van mipomersen negatief is.
Finnish: Näin ollen lääkevalmistekomitea tuli siihen tulokseen 13. joulukuuta 2012, että mipomerseenin hyöty-riskisuhde on kielteinen.
Dutch: Verder wordt in het richtsnoer aangegeven dat goedkeuring van een nieuw lipidemodificerend middel alleen aanvaardbaar is als niets wijst op een schadelijk effect op de morbiditeit en mortaliteit.
Finnish: Lisäksi ohjeissa sanotaan, että "uusi lipidejä muuntava aine voidaan hyväksyä vain, jos sen haitallisesta vaikutuksesta sairastuvuuteen ja kuolleisuuteen ei ole merkkejä.
Dutch: Na de op 13 december 2012 aangenomen wetenschappelijke conclusies van het CHMP dat Kynamro niet kon worden goedgekeurd voor de indicatie:
Finnish: Lääkevalmistekomitean 13. joulukuuta 2012 hyväksymien tieteellisten johtopäätösten mukaan Kynamroa ei voida hyväksyä seuraavaan käyttöaiheeseen:
Dutch: In het goedgekeurde richtsnoer voor onderzoeken naar geneesmiddelen voor de behandeling van lipide aandoeningen (CPMP/EWP/3020/03/2004) wordt hierover opgemerkt dat de veiligheidsgegevensbank groot genoeg moet zijn om ieder vermoeden van een schadelijk effect van het nieuwe geneesmiddel op de mortaliteit redelijkerwijs uit te sluiten en dat dit vereiste speciale betekenis krijgt in het geval van geneesmiddelen die behoren tot een nieuwe therapeutische groep.
Finnish: Rasva-aineenvaihdunnan häiriöihin tarkoitettujen lääkevalmisteiden kliinistä tutkimusta (Clinical Investigation of Medicinal Products in the Treatment of Lipid Disorders, CPMP/EWP/3020/03/2004) koskevissa ohjeissa todetaan tästä asiasta, että turvallisuutta koskevan tietokannan on oltava riittävän suuri, jotta kaikki epäilykset uuden lääkkeen haitallisesta vaikutuksesta kuolleisuuteen voitaisiin sulkea kohtuudella pois ja että tämä vaatimus on erityisen tärkeä niiden lääkkeiden kohdalla, jotka kuuluvat uuteen lääkeluokkaan.
Dutch: Verder heeft het CHMP de inbreng van de bijeenkomst van de groep van deskundigen in overweging genomen en merkte op dat de deskundigen het erover eens waren dat de verdraagbaarheid van de behandeling met mipomersen slecht was.
Finnish: Lääkevalmistekomitea otti huomioon myös asiantuntijaryhmän kokouksen päätelmät ja totesi, että asiantuntijoiden keskuudessa vallitsi yksimielisyys siitä, että mipomerseenihoidon siedettävyys oli huono.
Dutch: De aanvrager overlegde op 31 januari 2013 gedetailleerde redenen voor het heronderzoek van het advies van het CHMP om geen handelsvergunning te verlenen.
Finnish: Hakija toimitti 31. tammikuuta 2013 yksityiskohtaiset perusteet pyynnölle käsitellä uudelleen lääkevalmistekomitean lausunto, jossa se suositteli myyntiluvan epäämistä.
Dutch: Ondanks het feit dat cardiovasculaire complicaties achteraf werden geanalyseerd, is de in de hoofdonderzoeken waargenomen disbalans een punt van zorg.
Finnish: Siitä huolimatta, että kardiovaskulaariset tapahtumat analysoitiin jälkikäteen, keskeisissä tutkimuksissa havaittu epätasapaino on huolestuttavaa.
Dutch: De oorspronkelijk in de aanvraag van de handelsvergunning voor mipomersen voorgestelde indicatie bevatte zowel HoFH als ernstige HeFH.
Finnish: Mipomerseenin myyntilupahakemuksessa alun perin ehdotettuun käyttöaiheeseen kuului sekä HoFH että vaikea HeFH.
Dutch: De volgende punten werden door de aanvrager behandeld:
Finnish: Hakija käsitteli seuraavia seikkoja:
Dutch: In het OLE-onderzoek is het aantal patiënten van wie gegevens beschikbaar zijn die zijn verkregen bij aanvang van de behandeling en in week 26, week 52 en week 72, te klein om duidelijke conclusies te kunnen trekken over de langetermijneffecten op de levervetophoping bij de behandeling met mipomersen.
Finnish: OLE-tutkimuksessa niiden potilaiden määrä, joista on saatavilla tietoa lähtötilanteesta, viikolta 26, viikolta 52 ja viikolta 72, on liian pieni, jotta voitaisiin tehdä pitäviä johtopäätöksiä mipomerseenihoitoon liittyvän rasvan kertymisen pitkäaikaisista vaikutuksista.
Dutch: Het ontbreken van een vooraf gedefinieerde beoordeling van cardiovasculaire complicaties is derhalve duidelijk een tekortkoming en als er een opvallend verschil in cardiovasculaire complicaties wordt waargenomen, kan dit een reden tot bezorgdheid zijn ook al is er sprake van een kleine gegevensbank.
Finnish: Näin ollen kardiovaskulaarisiin tapahtumiin liittyvän ennalta määritetyn päätelmän puute on selvä epäkohta, ja jos kardiovaskulaarisissa tapahtumissa havaitaan selvä ero, se voi aiheuttaa huolta pienestä tietokannasta huolimatta.
Dutch: Tot slot is LDL-verlaging slechts één van de mechanismen die van invloed zijn op het cardiovasculaire risico en zoals hierboven besproken, mag er geen sprake zijn van een schadelijk effect dat dergelijke verbeteringen teniet doet.
Finnish: LDL-kolesterolin väheneminen on vain yksi kardiovaskulaariseen riskiin vaikuttava mekanismi, ja kuten edellä on todettu, lääkkeellä ei saa olla sellaista haitallista vaikutusta, joka voi kumota tällaiset parannukset.
Dutch: Op basis van de volgende redenen voor weigering van de vergunning voor het in de handel brengen:
Finnish: Myyntilupa evättiin seuraavin perustein:
Dutch: Bovendien was de complementactivering meer uitgesproken bij patiënten bij wie antilichaamvorming optrad.
Finnish: Lisäksi komplementin aktivoituminen lisääntyi enemmän potilailla, joiden elimistössä muodostui vasta-aineita.
Dutch: Het CHMP concludeerde dat een dergelijke handelsvergunning in het onderhavige geval niet kon worden geadviseerd aangezien met name niet wordt voldaan aan de eisen van artikel 14, lid 8, van Verordening (EG) nr. 726/2004, aangezien de aanvrager in staat zou zijn om uitgebreide gegevens te overleggen over de werkzaamheid en veiligheid van Kynamro onder normale gebruiksomstandigheden.
Finnish: Lääkevalmistekomitea kuitenkin päätti, ettei sentyyppistä myyntilupaa voida suositella tässä tapauksessa, koska asetuksen (EY) N:o 726/2004 14 artiklan 8 kohdan vaatimukset eivät täyty etenkään siltä osin, että hakijan pitäisi pystyä toimittamaan täydelliset tiedot tehosta ja turvallisuudesta Kynamron normaaleissa käyttöolosuhteissa.
Dutch: Op het moment dat het advies wordt uitgebracht, bestaan er geen onopgeloste problemen met betrekking tot de werkzame stof van het geneesmiddel.
Finnish: Lausunnon antamisen ajankohtana ei ole selvittämättömiä seikkoja, jotka liittyvät vaikuttavan aineen tai lääkevalmisteen laatuun.
Dutch: Het CHMP heeft uit hoofde van artikel 12 van Verordening (EG) nr. 726/2004 daarom geadviseerd geen handelsvergunning voor Kynamro te verlenen.
Finnish: Asetuksen (EY) N:o 726/2004 12 artiklan nojalla lääkevalmistekomitea suosittelee myyntiluvan epäämistä Kynamrolta.
Dutch: Men is van mening dat er een risico bestaat dat dit na verloop van een aantal jaren overgaat in leverfibrose en uiteindelijk in cirrose.
Finnish: On siis olemassa huoli siitä, että tämä voi johtaa maksafibroosiin ja lopulta kirroosiin usean vuoden kuluessa.
Dutch: Volgens de literatuur (bijv. zoals samengevat in het AWMF-richtsnoer inzake de histopathologie van niet-alcoholische en alcoholische leververvetting; Duitse Vereniging voor Pathologie, 2009) kan het natuurlijke verloop van leversteatose/nietalcoholische leververvetting (NAFLD) bij individuele patiënten niet worden voorspeld; er wordt op gewezen dat steatose in ongeveer 10-20% van de gevallen kan overgaan in steatohepatitis/NASH en dat minder dan 5% van die gevallen uiteindelijk cirrose ontwikkelt.
Finnish: AWMF:n ohjeet ei-alkoholiperäisen rasvamaksasairauden ja alkoholiperäisen rasvamaksasairauden histopatologiasta; Saksan patologian yhdistys, 2009) maksan steatoosin / ei-alkoholiperäisen rasvamaksasairauden (NAFLD:n) luonnollista kulkua yksittäisillä potilailla ei voi ennustaa, mutta vaikuttaa siltä, että steatoosi voi edetä steatohepatiitiksi/NASHiksi noin 10-20 prosentissa tapauksista, ja alle viidelle prosentille näistä tapauksista kehittyy kirroosi.
Dutch: Het verband tussen behandeling met mipomersen en het optreden van neoplasmata is niet bewezen, voornamelijk als gevolg van het lage incidentierisico, het ontbreken van systematische beoordeling tijdens de onderzoeken en de korte tijd na aanvang van de behandeling met mipomersen, maar er bestaat nog steeds onzekerheid over de klinische relevantie van deze bevindingen.
Finnish: Mipomerseenihoidon ja kasvainten ilmaantumisen välillä ei ole osoitettu olevan suhdetta, mikä johtuu pääasiassa vähäisestä ilmaantuvuudesta, järjestelmällisen arvioinnin puutteesta tutkimusten aikana sekä lyhyestä aikavälistä mipomerseenihoidon aloittamisen jälkeen, mutta on edelleen epäselvää, miten merkittäviä nämä havainnot ovat kliinisesti.
Dutch: Er is weliswaar nog steeds sprake van grote onzekerheid, maar over het geheel wijzen de analyses op een ongunstig effect van de behandeling met mipomersen op verschillende cardiovasculaire risicofactoren.
Finnish: Vaikka asiaan liittyy edelleen huomattavia epäselvyyksiä, analyysit viittaavat kaiken kaikkiaan siihen, että mipomerseenihoidolla on epäsuotuisa vaikutus useisiin kardiovaskulaarisiin riskitekijöihin.
Dutch: Het CHMP merkte op dat in twee fase 3-onderzoeken (ISIS 301012-CS7 en ISIS 301012-CS12) de levervetfractie werd gemeten met magnetic resonance imaging (MRI) bij aanvang van de behandeling en in week 28 (of vroegtijdige beëindiging):
Finnish: Lääkevalmistekomitea totesi, että kahdessa vaiheen 3 tutkimuksessa (ISIS 301012CS7 ja ISIS 301012-CS12) maksan rasvafraktiota arvioitiin magneettikuvauksen avulla lähtötilanteessa ja viikolla 28 (tai ennenaikaisen lopettamisen ajankohtana):
Dutch: Het CHMP besprak ook de vraag of een voorwaardelijke handelsvergunning voor de geclaimde beperkte indicatie kon worden overwogen.
Finnish: Komitea keskusteli myös siitä, voitaisiinko harkita ehdollista myyntilupaa hakemuksen mukaiseen rajattuun käyttöaiheeseen.
Dutch: Bij HoFH was het retentiepercentage na drie jaar slechts 8% en had 63% van de patiënten de behandeling beëindigd in verband met bijwerkingen.
Finnish: HoFHryhmässä keskeyttämisaste oli vain kahdeksan prosenttia kolmen vuoden jälkeen; 63 prosenttia tästä potilasmäärästä keskeytti hoidon haittavaikutusten vuoksi.
Dutch: Aangezien het gaat om een geneesmiddel dat bedoeld is om patiënten met een hoog cardiovasculair risico te beschermen, wijzen de gegevens over ernstige cardiale complicaties (MACE) tijdens de fase 3-onderzoeken op een veiligheidsrisico.
Finnish: Sellaisen lääkevalmisteen kohdalla, joka on tarkoitettu suojaamaan potilaita suurelta kardiovaskulaaristen tapahtumien riskiltä, tiedot vaikeista kardiovaskulaarisista haittatapahtumista (MACE) vaiheen 3 tutkimusten aikana aiheuttavat turvallisuuteen liittyvää huolta.
Dutch: Bovendien moet ook in overweging worden genomen dat de schattingen zijn gedaan op basis van een kleine groep HoFH-patiënten en hoewel een behandeleffect op de LDL-verlaging is aangetoond, is de omvang van deze schatting nog steeds aan enige variatie onderhevig.
Finnish: Lisäksi on otettava huomioon, että arviot on saatu pienestä HoFH-potilaiden joukosta, ja vaikka hoitovaikutus LDL-kolesterolin vähenemiseen on osoitettu, arvion suuruusluokka on silti altis vaihtelulle.
Dutch: Een schadelijk effect van mipomersen op het cardiovasculaire risico werd niet aangetoond, maar kan niet worden uitgesloten aangezien de gegevens te beperkt zijn.
Finnish: Mipomerseenin haitallista vaikutusta kardiovaskulaariseen riskiin ei ole osoitettu, mutta sitä ei ole myöskään suljettu pois, koska tietoja on liian vähän.
Dutch: Er was een verband tussen de sterkere stijging van het levervetgehalte en het hogere percentage dalingen van het apo-B dat overeenkwam met het werkingsmechanisme van mipomersen.
Finnish: Maksan rasvapitoisuuden suurenemisen ja apo B:n suuremman prosenttimääräisen vähenemisen välillä oli yhteys, mikä on yhdenmukaista mipomerseenin vaikutustavan kanssa.
Dutch: • Een statistisch significante gemiddelde daling van LDL-C van ongeveer 25% (absolute verandering -2,92 mmol/L) bij patiënten met HoFH die reeds de maximaal verdragen lipideverlagende behandeling krijgen, is zeer relevant voor deze kleine groep patiënten met een grote onvervulde medische behoefte.
Finnish: • Tilastollisesti merkitsevä LDL-kolesterolipitoisuuden keskimääräinen väheneminen, joka oli noin 25 prosenttia (absoluuttinen muutos oli -2,92 mmol/l) HoFH-potilailla, jotka jo käyttivät erittäin hyvin siedettyä, lipidiarvoja pienentävää lääkehoitoa, on erittäin merkityksellistä tässä pienessä potilasjoukossa, jonka lääketieteellinen hoito on puutteellista.
Dutch: Het numeriek hogere aantal neoplasmata en gevallen van kanker wijst op extra veiligheidsrisico's.
Finnish: Kasvainten ja syövän numeerisesti suurempi määrä lisää turvallisuuteen liittyviä huolenaiheita entisestään.
Dutch: Met betrekking tot de verhoging van ALT en AST worden de resultaten van de samengevoegde fase 3-onderzoeken (mipomersen n=261, placebo n=129, waarbij patiënten met HoFH en HeFH betrokken waren) samengevat.
Finnish: Kohonneiden ALAT- ja ASAT-arvojen osalta esitetään yhteenveto tuloksista, jotka on saatu yhdistetyistä vaiheen 3 tutkimuksista (mipomerseeni n = 261, lumelääke n = 129, mukana sekä HoFH- että HeFH-potilaita).
Dutch: Numerieke disbalans in cardiovasculaire complicaties
Finnish: Kardiovaskulaarisiin tapahtumiin liittyvä numeerinen epätasapaino
Dutch: Dit is mogelijk niet het geval bij alle patiënten en bij patiënten bij wie de stijging van de ALT- of AST-spiegel aanhoudt, blijft het risico in termen van leverschade onduidelijk.
Finnish: Näin ei välttämättä ole kaikkien potilaiden kohdalla, ja niiden potilaiden, joilla ALAT- tai ASAT-arvo pysyy koholla, maksavaurion riskistä ei ole tarkkaa tietoa.
Dutch: • Reden 1 van het CHMP: het effect van door mipomersen geïnduceerde leversteatose op lange termijn is een belangrijke punt van zorg en in de klinische praktijk moeilijk te controleren door middel van niet-invasieve proeven.
Finnish: • Lääkevalmistekomitean perustelu 1: Mipomerseenista johtuvan steatoosin pitkäaikaiset seuraukset ovat suuri huolenaihe, ja niiden seuranta kliinisessä käytännössä noninvasiivisilla testeillä on vaikeaa.
Dutch: Ter afronding van reden 2: de door de aanvrager overgelegde discussie voor de herbeoordeling van Kynamro biedt geen nieuw inzicht in de eerdere CHMPbeoordeling van de behandeling met mipomersen en het cardiovasculaire risico.
Finnish: Johtopäätös perusteesta 2 on siis se, etteivät hakijan toimittamat tiedot Kynamron myyntilupahakemuksen uusintakäsittelyä varten tarjonneet uusia näkokohtia lääkevalmistekomitean aiempaan arviointiin, joka koski mipomerseenihoitoa ja kardiovaskulaarista riskiä.
Dutch: Het CHMP was van oordeel dat deze aanname zou betekenen dat de voordelen van de behandeling met mipomersen bij HoFHpatiënten zouden opwegen tegen een onbekend schadelijk effect van deze nieuwe stof.
Finnish: Lääkevalmistekomitea katsoi tämän oletuksen tarkoittavan sitä, että mipomerseenihoidon hyödyt HoFH-potilailla olisivat suuremmat kuin tämän uuden aineen haitallinen vaikutus, jota ei tunneta.
Dutch: Er werden ook uitsluitingscriteria toegepast om te zorgen voor een adequate leverfunctie op basis van laboratoriumwaarden (ALT, ALT > 1,5 x ULN).
Finnish: Maksan asianmukaisen toiminnan varmistamiseksi poissulkuperusteina käytettiin myös laboratorioarvoja (ALAT, ASAT vähintään 1,5 kertaa normaalin ylärajaa suurempi).
Dutch: Het CHMP heeft de volgende punten in overweging genomen:
Finnish: Lääkevalmistekomitea pohti seuraavia seikkoja:
Dutch: Uit de beschikbare gegevens blijkt ook niet of de ALT- of AST-spiegel van patiënten een maximaal effect (plateau) bereikte.
Finnish: Käytettävissä olevien tietojen perusteella ei myöskään ole selvää, saavuttivatko potilaiden ALAT- tai ASAT-pitoisuudet suurimman mahdollisen tason (tasaantuminen).
Dutch: Het CHMP erkent dat het in een kleine populatie zoals die van HoFH-patiënten niet waarschijnlijk is dat er een grote gegevensbank zal worden samengesteld; desalniettemin wordt nog steeds veel belang gehecht aan controle van de cardiovasculaire veiligheidsgegevens, zoals benadrukt in dit richtsnoer.
Finnish: Lääkevalmistekomitea myöntää, ettei suuren tietokannan kerääminen ole todennäköistä HoFH-potilaiden kaltaisessa pienessä potilasjoukossa, mutta kuten näissä ohjeissa korostetaan, kardiovaskulaariseen järjestelmään liittyvien turvallisuustietojen seuranta on silti tärkeää.
Dutch: De aanvrager claimt dat bij de meeste patiënten de ALT- en AST-spiegels stabiliseren of dalen, zelfs wanneer ze de behandeling voortzetten, of dat ze (nagenoeg) terugkeren naar de uitgangswaarde nadat de behandeling met mipomersen was beëindigd.
Finnish: Hakija väittää, että valtaosalla potilaista ALAT- ja ASAT-arvot tasaantuvat tai pienenevät, vaikka hoitoa jatketaan, tai kun mipomerseenihoito lopetetaan, arvot palautuvat (lähes) lähtötilanteen arvoihin.
Dutch: Het percentage HoFH-patiënten dat de behandeling beëindigde was vergelijkbaar met dat van de volledige populatie van OLE CS6 (56%).
Finnish: Keskeyttäneiden määrä oli HoFH-potilaiden ja OLE CS6 -tutkimuksen kokonaispotilasjoukon osalta samankaltainen (56 prosenttia).
Dutch: Aangezien patiënten de behandeling vooral beëindigen wegens intolerantie, is het onwaarschijnlijk dat het retentiepercentage in een minder geselecteerde populatie in de standaardpraktijk hoger zal zijn.
Finnish: Koska keskeyttäminen johtuu pääasiassa siitä, etteivät potilaat sietäneet lääkettä, on epätodennäköistä, että keskeyttäneiden määrä pienenisi vähemmän valikoidussa potilasjoukossa tavallisessa hoitokäytännössä.