FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Therefore, it was not possible to evaluate the effect of antibody response on the pharmacokinetic profile of velaglucerase alfa.
Hungarian: Ezért nem lehetett értékelni az antitestválasznak által a velagluceráz-alfa farmakokinetikai profiljára gyakorolt hatást.
English: The active substance of VPRIV is velaglucerase alfa, which is produced by gene activation technology in a human cell line.
Hungarian: A VPRIV hatóanyaga a velagluceráz-alfa, amelyet gén aktivációs technológiával állítanak elő humán sejtvonalon.
English: The majority of these side effects were mild in intensity.
Hungarian: Az említett mellékhatások többsége enyhe volt.
English: There are no data from studies in breast-feeding women.
Hungarian: Nem állnak rendelkezésre szoptató nőkön végzett vizsgálatokban kapott adatok.
English: Talk to your doctor before VPRIV is used - If you are treated with VPRIV, you may experience side effects during or following the infusion (see section 4, possible side effects).
Hungarian: A VPRIV alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával - Ha VPRIV-kezelésben részesül, az infúzió közben vagy után mellékhatásokat észlelhet (lásd a 4. pont: „Lehetséges mellékhatások”).
English: The infusion should be initiated within 24 hours from the time of reconstitution.
Hungarian: Az infúziót a feloldás időpontjától számított 24 órán belül meg kell kezdeni.
English: • About the disease, treatment and home infusion;
Hungarian: • Tudnivalók a betegségről, a kezelésről és az otthoni infúzióról;
English: There are no or limited amount of data from the use of velaglucerase alfa in pregnant women.
Hungarian: A velagluceráz-alfa terhes nőknél történő alkalmazása tekintetében nem áll rendelkezésre vagy csak korlátozott mennyiségű információ áll rendelkezésre.
English: Water for Injections
Hungarian: Steril, injekcióhoz való víz
English: From a microbiological point of view, the medicine should be used immediately.
Hungarian: Mikrobiológiai szempontból a készítményt azonnal fel kell használni.
English: • Annex: Package Leaflet, Infusion diary, Patient Reconstitution Guide, Emergency plan.
Hungarian: • Melléklet: Betegtájékoztató, Infúziós napló, Betegeknek szóló feloldási útmutató, Vészhelyzeti terv.
English: 63 kDa, has 497 amino acids, and the same amino acid sequence as the naturally occurring human enzyme, glucocerebrosidase.
Hungarian: A monomer körülbelül 63 kDa, 497 aminosavból áll, és aminosav szekvenciája ugyanaz, mint a természetes humán enzimé, a glükocerebrozidázé.
English: 20 ml glass vial containing a white to off-white powder.
Hungarian: Fehér-törtfehér port tartalmazó 20 ml-es injekciós üveg.
English: - The other ingredients are sucrose, sodium citrate dihydrate, citric acid monohydrate and polysorbate 20 (see section 2 “VPRIV contains sodium”).
Hungarian: - Egyéb összetevők: szacharóz, nátrium-citrát-dihidrát, citromsav-monohidrát, poliszorbát 20 (lásd 2. pont „A VPRIV nátriumot tartalmaz”).
English: A total of 95 patients (73 adult and 22 paediatric) who participated in studies 032, 034, and 039 enrolled in the open label extension study and were treated with velaglucerase alfa.
Hungarian: Összesen 95 olyan beteget (73 felnőttet és 22 gyermeket), akik részt vettek a 032, 034 és 039-es vizsgálatban, a nyílt, kiterjesztett vizsgálatba sorolták be és velagluceráz-alfával kezelték őket.
English: None of the subjects in the pharmacokinetic studies were positive for anti-velaglucerase alfa antibodies on the days of pharmacokinetic evaluation.
Hungarian: A farmakokinetikai vizsgálatokban részt vevő alanyok egyike sem volt pozitív anti-velagluceráz-alfa antitestekre a farmakokinetikai értékelések napjain.
English: An infusion-related reaction is defined as any adverse drug reaction occurring within 24 hours after the initiation of velaglucerase alfa infusion.
Hungarian: Az infúzióval összefüggő reakció meghatározása a velagluceráz-alfa infúzió megkezdése után 24 órán belül fellépő bármilyen gyógyszermellékhatás.
English: • Organisation: Home environment/Caregiver/Treating physician;
Hungarian: • Szervezés: otthoni környezet/gondozó/kezelőorvos;
English: *An enzyme unit is defined as the amount of enzyme that is required to convert one micromole of p-nitrophenyl β-D-glucopyranoside to p-nitrophenol per minute at 37ºC.
Hungarian: *A meghatározás szerint egy egységnyi enzim az az enzimmennyiség, amely 37°C-on percenként egy mikromólnyi para-nitrofenil β-D-glükopiranozid p-nitrofenollá történő átalakításához szükséges.
English: It is not known whether velaglucerase alfa is excreted in human milk.
Hungarian: Nem ismert, hogy a velagluceráz-alfa kiválasztódik-e a humán anyatejbe.
English: To further evaluate the relationship, in cases of severe infusion-related reactions and in cases of lack or loss of effect patients should be tested for the presence of antibodies and the results reported to the company.
Hungarian: Az összefüggések további kivizsgálása érdekében az infúzióval összefüggő súlyos reakciók, valamint a hatás elmaradása vagy elvesztése esetén vizsgálni kell az antitestek jelenlétét, és az eredményeket jelenteni kell a vállalatnak.
English: Table 2: Results at 24 months - Change from Baseline - Study 044 ITT Population Clinical Parameters
Hungarian: Eredmények 24. hónap - változás az a kiindulási értékhez képest - 044-es vizsgálat ITT populáció
English: Contains sodium, see leaflet for further information.
Hungarian: Nátriumot tartalmaz, további információért lásd a betegtájékoztatót.
English: For patients developing anaphylaxis in a home setting it should be considered to continue treatment in a clinical setting.
Hungarian: Azoknál a betegeknél, akiknél otthon anaphylaxia lép fel, megfontolandó a kezelés kórházban történő folytatása.
English: It is given by a doctor or nurse by intravenous infusion.
Hungarian: Orvos vagy nővér adja be, intravénás infúzió formájában.
English: Women with Gaucher disease who are pregnant or considering pregnancy should talk with their doctor before this medicine is used.
Hungarian: A Gaucher-kórban szenvedő, terhes vagy terhességet tervező nőknek beszélniük kell orvosukkal, mielőtt alkalmazzák a gyógyszert.
English: The build-up of this material causes the signs and symptoms found in Gaucher disease.
Hungarian: Ezen anyag felhalmozódása okozza a Gaucher-kór okozta panaszokat és tüneteket.
English: The Guide for Healthcare Professionals Treating Patients with Gaucher Disease should contain the following key elements:
Hungarian: A Gaucher-kóros betegeket kezelő egészségügyi szakembereknek szóló útmutatónak a következő fő elemeket kell tartalmaznia:
English: - If the reactions are severe and/or there is a loss of effect from this medicine, your doctor will perform a blood test to check for antibodies which may affect the outcome of your treatment - Most of the time you can still be given VPRIV even if you experience one of these reactions.
Hungarian: - Amennyiben a reakciók súlyosak és/vagy a gyógyszer hatása csökkent, akkor kezelőorvosa vérvizsgálatot fog végeztetni, hogy ellenőrizze az ellenanyagok esetleges jelenlétét, amelyek befolyásolhatják a kezelés eredményét.
English: • Organisation of home infusion/preparation of infusion;
Hungarian: • Az otthoni infúziók/az infúzió elkészítésének megszervezése;
English: This should be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
Hungarian: Ezt figyelembe kell venni kontrollált nátrium tartalmú diéta esetén.
English: Patients were between 4 and 71 years old at the time of first treatment with VPRIV, and included 46 male and 48 female patients.
Hungarian: Az első VPRIV-kezelés időpontjában a betegek kora 4 és 71 év között mozgott; 46 férfi, illetve 48 nőbeteg vett részt a vizsgálatban.
English: If the dates of submission of a PSUR and the update of a RMP coincide, they can be submitted at the same time.
Hungarian: Ha az időszakos gyógyszerbiztonsági jelentés és a frissített kockázatkezelési terv benyújtásának időpontja egybeesik, azokat egyidőben be lehet nyújtani.
English: Infusion-related-reactions
Hungarian: Infúzióval összefüggő reakciók
English: Normalized Liver Volume* (%BW) Normalized Spleen Volume* (%BW) Excludes patients with splenectomy.
Hungarian: Hemoglobin koncentráció (g/dl) Thrombocytaszám (x 9/l) Normalizált májtérfogat* (TT %) Normalizált léptérfogat* (TT %) Kizárja a splenectomián átesett betegeket.
English: In the clinical trials, one of 94 (1%) patients developed IgG-class antibodies to velaglucerase alfa.
Hungarian: A klinikai vizsgálatokban a 94 beteg közül egynél (1%) alakultak ki IgG-típusú ellenanyagok a velagluceráz-alfával szemben.
English: What VPRIV contains
Hungarian: Mit tartalmaz a VPRIV?
English: The high clearance of velaglucerase alfa from serum (mean 6.7 to 7.6 ml/min/kg) is consistent with the rapid uptake of velaglucerase alfa into macrophages via mannose receptors.
Hungarian: A velagluceráz-alfa szérumból történő magas clearance-e (átlagosan 6,7-7,6 ml/perc/ttkg) összhangban van azzal, hogy a makrofágok gyorsan felveszik a velagluceráz-alfát a mannóz receptorokon keresztül.
English: This medicine is only to be used under appropriate medical supervision of a doctor who is knowledgeable in the treatment of Gaucher disease.
Hungarian: Ez a szer csak megfelelő orvosi felügyelet mellett alkalmazható, amelyet a Gaucher-kór kezelésében gyakorlott orvosnak kell biztosítania.
English: Patients who switched from long-term imiglucerase treatment to velaglucerase alfa (N=38)
Hungarian: Hosszútávú imigluceráz kezelésről velagluceráz-alfa kezelésre átállított betegek (N=38)
English: Sodium citrate dihydrate (E331) Citric acid monohydrate (E330) Polysorbate 20
Hungarian: 6.1 Segédanyagok felsorolása szacharóz nátrium-citrát-dihidrát (E331) citromsav-monohidrát (E330) Poliszorbát 20
English: Deposits in the bone marrow and splenic sequestration lead to clinically significant anaemia and thrombocytopenia.
Hungarian: A csontvelőben lévő lerakodások, valamint a lépeltávolítás klinikailag jelentős anaemiához és thrombocytopeniához vezetnek.
English: This enzymatic deficiency causes an accumulation of glucocerebroside primarily in macrophages, giving rise to foam cells or "Gaucher cells".
Hungarian: Ez az enzimhiány a glükocerebrozid felhalmozódását okozza, elsősorban a makrofág sejtekben, ami habos sejtek vagy „Gaucher-sejtek” kialakulásához vezet.
English: Velaglucerase alfa exhibited an approximately linear (i.e. first-order) pharmacokinetic profile, and Cmax and AUC increased approximately proportional to the dose over the dose range 15 to 60 Units/kg.
Hungarian: A velagluceráz-alfa hozzávetőleg lineáris (vagyis elsőrendű) farmakokinetikai profilt mutatott, a Cmax és az AUC hozzávetőleg arányosan nőtt a dózissal a 15-60 egység/ttkg tartományban.
English: - The active substance is velaglucerase alfa.
Hungarian: - A készítmény hatóanyaga a velagluceráz-alfa.
English: In this lysosomal storage disorder (LSD), clinical features are reflective of the distribution of Gaucher cells in the liver, spleen, bone marrow, skeleton, and lungs.
Hungarian: Ebben a lizoszomális tárolási betegségben (lysosomal storage disorder, LSD) a klinikai jellemzők a Gaucher-sejtek májban, lépben, csontvelőben, csontvázban, tüdőben való felhalmozódására utalnak.
English: Elderly patients may be treated within the same dose range (15 to 60 units/kg) as other adult patients.
Hungarian: Időskorú betegeknél ugyanaz a dózistartomány (15-60 egység/ttkg) alkalmazható, mint más felnőtt betegeknél.
English: In Study 025EXT, 7 of 10 patients received home therapy at least once during 60 months of treatment.
Hungarian: A 025EXT vizsgálatban a 10 beteg közül heten legalább egyszer otthoni kezelésben részesültek a 60 hónapos kezelés alatt.
English: Patients were required to have a stable dose of imiglucerase for at least 6 months prior to study enrolment.
Hungarian: A betegeknek stabil imigluceráz-dózissal végzett kezelésben kellett részesülniük a vizsgálatba való beválasztás előtti legalább hat hónapban.
English: A severe allergic reaction, with difficulty breathing, swelling of the face, lips, tongue or throat occured.
Hungarian: Egy esetben légzési nehézséggel, az arc, ajkak, nyelv vagy torok feldagadásával járó, súlyos allergiás reakció fordult elő.
English: Use in the age group 4 to 17 is supported by evidence from controlled studies in adults and paediatric [20 of 94 (21%)] patients.
Hungarian: A 4-17 éves korcsoportban történő alkalmazást felnőtt- és gyermekgyógyászati [94-ből 20 (21%)] betegen végzett kontrollált vizsgálatokból származó bizonyítékok támasztják alá.
English: In this small, exploratory study, the non-neurological efficacy findings and the safety profile of intravenous velaglucerase alfa in type 3 Gaucher patients were consistent with those observed in patients with type 1 Gaucher disease.
Hungarian: Ebben a kis esetszámú, feltáró jellegű vizsgálatban az intravénás velagluceráz-alfa III. típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél tapasztalt nem idegrendszeri hatásossági eredmények és biztonságossági profil konzisztens volt az I. típusú Gaucher-kórban szenvedőknél megfigyelttel.
English: If you are currently being treated for Gaucher disease with another ERT and your doctor wants to change you to VPRIV, you can initially receive VPRIV at the same dose and frequency you had been receiving the other ERT.
Hungarian: Ha a Gaucher-kór miatt jelenleg más enzimpótló kezelést kap, és az orvosa szeretné átállítani a VPRIV-re, az utóbbit kezdetben azonos dózissal és gyakorisággal kaphatja, mint a másik enzimpótló terápiát.
English: After preparation, your doctor or nurse will give the medicine to you through a drip into a vein (by intravenous infusion) over a period of 60 minutes.
Hungarian: Elkészítés után az orvos vagy nővér 60 perces cseppinfúzió (intravénás infúzió) formájában adja be a szert.
English: After the end of the infusion, velaglucerase alfa serum concentrations fell rapidly in a monophasic or biphasic fashion with a mean t1/2 ranging from 5 to 12 minutes at doses of 15, 30, 45, and 60 Units/kg.
Hungarian: Az infúzió befejezése után a velagluceráz-alfa szérumkoncentrációja gyorsan csökkent monofázisos vagy bifázisos módon, 5 és 12 perc közötti átlagos t1/2-vel a 15, 30, 45 és 60 egység/ttkg dózis esetében.
English: The most serious adverse reactions in patients in clinical trials were hypersensitivity reactions.
Hungarian: A klinikai vizsgálatokban a betegeknél a legsúlyosabb mellékhatások a túlérzékenységi reakciók voltak.
English: Treatment should be approached with caution in patients who have exhibited symptoms of hypersensitivity to velaglucerase alfa or other enzyme replacement therapy.
Hungarian: A kezelés óvatosságot igényel azoknál a betegeknél, akiknél a velagluceráz-alfára vagy egyéb enzimpótló terápiára túlérzékenységi tünetek jelentkeztek.
English: Study 058 was an open-label clinical safety study in 211 patients including 205 patients previously treated with imiglucerase 6 treatment-naïve patients and 57 patients aged 65 years or older (56/57 had switched from imiglucerase to velaglucerase alfa).
Hungarian: A 058-as vizsgálat egy nyílt elrendezésű klinikai biztonságossági vizsgálat volt, amelyet 211 beteg bevonásával végeztek, akik közül 205 beteget korábban már kezeltek imiglucerázzal, 6 beteg nem részesült korábbi kezelésben és 57 beteg volt 65 éves vagy idősebb (56/57 beteget imiglucerázról állítottak át velagluceráz-alfára).
English: The most common adverse reactions were infusion-related reactions.
Hungarian: A leggyakoribb mellékhatások az infúzióval összefüggő reakciók voltak.
English: What VPRIV looks like and contents of the pack
Hungarian: Milyen a VPRIV külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
English: These treatment effects on haemoglobin, platelet count, organ volumes, bone mineral density and height were maintained through the end of the study.
Hungarian: A kezelésnek a hemoglobinra, a thrombocytaszámra, a szervek térfogatára, a csont ásványianyag-sűrűségére és a magasságra gyakorolt hatásai a vizsgálat végéig fennmaradtak.
English: VPRIV may be given to children and adolescents (2 to 17 years of age) at the same dose and frequency as in adults.
Hungarian: A VPRIV ugyanolyan adagban és gyakorisággal adható a gyermekeknek és a serdülőknek (2 - 17 év között), mint a felnőtteknek.
English: Velaglucerase alfa serum concentrations rose rapidly for the first 20 minutes of the 60-minute infusion before leveling off, and Cmax was typically attained between 40 and 60 minutes after the start of the infusion.
Hungarian: A velagluceráz-alfa szérumkoncentrációja gyorsan emelkedett a 60 perces infúzió utáni első 20 percben, mielőtt egyenletessé vált volna, míg a Cmax-ot jellemzően az infúzió megkezdése után 40-60 perc alatt érték el.
English: Medicines should not be disposed of via waste water or household waste.
Hungarian: A gyógyszereket nem szabad a szennyvízzel, vagy a háztartási hulladékkal együtt megsemmisíteni.
English: Uncommon side effects are: - blurry vision (may be associated with an infusion-related reaction) - vomiting
Hungarian: Nem gyakori mellékhatások: - homályos látás (infúzióval összefüggő reakcióval állhat kapcsolatban); - hányás.
English: In treatment-naïve patients, the majority of infusion-related reactions occurred during the first 6 months of treatment.
Hungarian: A korábban nem kezelt betegeknél az infúzióval összefüggő reakciók többsége a kezelés első hat hónapjában fordult elő.
English: Doses higher than 60 Units/kg have not been studied.
Hungarian: A 60 egység/ttkg-nál nagyobb dózisokat nem vizsgálták.
English: VPRIV is for single-use only and is administered through a 0.22 µm filter.
Hungarian: A VPRIV kizárólag egyszeri alkalmazásra szolgál, és 0,22 µm-es szűrőn keresztül alkalmazható.
English: In Study 034, 25 of 40 patients received home therapy at least once during the 12-month study.
Hungarian: A 034-es vizsgálatban a 40 beteg közül 25 legalább egyszer otthoni kezelésben részesült a 12 hónapos kezelés alatt.
English: The safety profile of VPRIV in clinical studies involving patients aged 65 years and above was similar to that observed in other adult patients.
Hungarian: A VPRIV biztonságossági profilja 65 éves és idősebb betegek bevonásával végzett klinikai vizsgálatok során hasonló volt az egyéb felnőtt betegek esetében megfigyelthez.
English: The calculated volume of medicinal product is withdrawn from the appropriate number of vials.
Hungarian: A számított gyógyszermennyiséget szívja ki a megfelelő számú injekciós üvegből.
English: Adverse reactions reported in patients with type 1 Gaucher disease are listed in Table 1.
Hungarian: Azokat a mellékhatásokat, amelyek I. típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél fordultak elő az 1. táblázatban kerültek felsorolásra.
English: However a few patients experienced an allergic skin reaction which may affect up to 1 in 10 people (common) such as severe rash or itching.
Hungarian: Néhány beteg ugyanakkor allergiás bőrreakciókat tapasztalt, így például súlyos bőrkiütést vagy viszketést, amely 10 beteg közül legfeljebb 1-et érinthet (gyakori).
English: To be administered as a 60-minute intravenous infusion.
Hungarian: 60 perces intravénás infúzióban alkalmazandó.
English: It is for single-use only and is administered through a 0.22 µm filter.
Hungarian: Kizárólag egyszeri alkalmazásra szolgál, és 0,22 µm-es szűrőn keresztül alkalmazható.
English: Treatment with velaglucerase alfa was administered as the same number of units and regimen as their imiglucerase dose.
Hungarian: A velagluceráz-alfa kezelést azonos egységszámmal és adagolással végezték, mint az imigluceráz-kezelést.
English: • Guide for Healthcare Professionals Treating Patients with Gaucher Disease;
Hungarian: • Útmutató Gaucher-kóros betegeket kezelő egészségügyi szakembereknek;
English: Aseptic technique must be used.
Hungarian: Aszeptikus eljárást kell alkalmazni.
English: For storage conditions after reconstitution and dilution of the medicinal product, see section 6.3.
Hungarian: A gyógyszer feloldás, hígítás utáni tárolására vonatkozó előírásokat lásd a 6.3 pontban.
English: • Manual for patients with Gaucher Disease who receive home infusion;
Hungarian: • Kézikönyv Gaucher-kóros betegeknek, akik otthoni infúziós kezelésben fognak részesülni;
English: VPRIV has no or negligible influence on the ability to drive or use machines.
Hungarian: A VPRIV nem, vagy csak elhanyagolható mértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.
English: The manual for patients with Gaucher Disease who receive home infusion should contain the following key elements:
Hungarian: Az otthoni infúziós kezelésben részesülő Gaucher-kóros betegeknek szóló kézikönyvnek tartalmaznia kell a következő fő elemeket:
English: Velaglucerase alfa supplements or replaces beta-glucocerebrosidase, the enzyme that catalyzes the hydrolysis of glucocerebroside to glucose and ceramide in the lysosome, reducing the amount of accumulated glucocerebroside and correcting the pathophysiology of Gaucher disease.
Hungarian: A velagluceráz-alfa pótolja vagy helyettesíti a béta-glükocerebrozidázt, azt az enzimet, amely katalizálja a glükocerebrozid glükózzá és keramiddá történő hidrolízisét a lizoszomában, és így csökkenti a felhalmozódott glükocerebrozid mennyiségét és korrigálja a Gaucher-kór patofiziológiáját.
English: When this enzyme is missing or does not work properly, a substance called glucocerebroside builds up inside cells in the body.
Hungarian: Az enzim hiánya vagy nem megfelelő működése esetén a glükocerebrozid nevű anyag felhalmozódik a szervezet sejtjeiben.
English: Each 400 Units vial of this medicine contains 12.15 mg sodium.
Hungarian: A 400 egység gyógyszert tartalmazó injekciós üveg 12,15 mg nátriumot tartalmaz.
English: Pack sizes of 1, 5 and 25 vials.
Hungarian: Csomagonként 1, 5 és 25 injekciós üveg.
English: Excipient with known effect: One vial contains 12.15 mg sodium.
Hungarian: Ismert hatású segédanyag: Egy injekciós üveg 12,15 mg nátriumot tartalmaz.
English: Patients treated with imiglucerase for 9 months and then velaglucerase alfa for 15 months (N=16)
Hungarian: Imiglucerázzal 9 hónapig, majd velagluceráz-alf ával 15 hónapig kezelt betegek (N=16)
English: If anaphylactic or other acute reactions occur, in the clinic or home setting, immediately discontinue the infusion and initiate appropriate medical treatment.
Hungarian: Amennyiben anaphylaxiás vagy egyéb akut reakciók lépnek fel a kórházban vagy otthon, azonnal abba kell hagyni az infúzió beadását, és megfelelő orvosi kezelést kell kezdeni.
English: Prevention and Management of infusion related reactions including hypersensitivity reactions The management of infusion-related reactions should be based on the severity of the reaction, and include slowing the infusion rate, treatment with medicinal products such as antihistamines, antipyretics and/or corticosteroids, and/or stopping and resuming treatment with increased infusion time.
Hungarian: Az infúzióval összefüggő reakciók kezelése a reakció súlyosságától függ, beleértve a következőket: az infúzió sebességének csökkentése, gyógyszeres kezelés, így például antihisztaminokkal, antipiretikumokkal és/vagy kortikoszteroidokkal, és/vagy a kezelés leállítása, és az infúziós idő megnyújtásával való folytatása.
English: Very common side effects are: - bone pain - joint pain - back pain - weakness/loss of strength/tiredness
Hungarian: Nagyon gyakori mellékhatások: - csontfájdalom; - ízületi fájdalom; - hátfájás; - gyengeség/erő elvesztése/fáradtság.
English: 57 patients were treatment-naïve.
Hungarian: 57 beteg még nem részesült korábban ilyen kezelésben.
English: There were no apparent pharmacokinetic differences between male and female patients with type 1 Gaucher disease.
Hungarian: Az I. típusú Gaucher-kórban szenvedő férfi- és nőbetegek között nem voltak szembeötlő farmakokinetikai különbségek.