FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Swedish: - Den aktiva substansen är nusinersen.
Estonian: - Toimeaine on nusinerseen.
Swedish: 5Baserat på logistisk regression med behandlingseffekt och justering för varje patients ålder vid screening och HFMSE-poäng vid baslinjen.
Estonian: 5 Logistilise regressiooni põhjal, lähtudes ravitulemusest ja korrigeerituna vastavalt iga uuritava vanusele skriinimise ajahetkel ja ravieelsele HFMSE skoorile 6 Nominaalne p-väärtus
Swedish: Patienter som var mellan 2-15 år vid första dosen var registrerade i studierna.
Estonian: Uuringutesse kaasati patsiente, kes olid esimese annuse saamise ajal 2 kuni 15 aasta vanused.
Swedish: Spinraza är avsett för behandling av spinal muskelatrofi av typ 5q.
Estonian: Spinraza on näidustatud 5q spinaalse lihasatroofia raviks.
Swedish: Före administrering kan oöppnade Spinraza injektionsflaskor tas ut ur och ställas tillbaka i kylskåpet vid behov.
Estonian: Enne manustamist võib Spinraza avamata viaalid külmkapist välja võtta ja vajadusel taas tagasi panna.
Swedish: Biverkningar har identifierats vid användning av Spinraza efter godkännandet.
Estonian: Kõrvaltoimeid on tuvastatud ka Spinraza turuletulekujärgse kasutamise ajal.
Swedish: Patienterna i denna studie ansågs sannolikt utveckla SMA av typ I eller II.
Estonian: Selles uuringus osalenud patsientidel tekkis kõige tõenäolisemalt I või II tüüpi SMA.
Swedish: Av de 8 patienterna med senare symtomdebut uppfyllde 4 av 5 patienter (80 %; 95 % KI: 38, 96) i Spinrazagruppen och 2 av 3 (67 %; 95 % KI: 21, 94) i simuleringskontrollgruppen denna svarsdefinition.
Estonian: Hilisema SMA algusega 8-st patsiendist vastasid sellele vastusmääratlusele 4 patsienti 5-st (80%; 95% CI: 38, 96) Spinraza rühmas ja 2 patsienti 3-st (67%; 95% CI: 21, 94) platseeborühmas.
Swedish: Om en laddningsdos fördröjs eller glöms ska Spinraza administreras så snart som möjligt och doseringen ska sedan fortsätta enligt ordinerad frekvens, med minst 14 dagar mellan doserna.
Estonian: Küllastusannuse edasilükkamisel või vahelejäämisel tuleb Spinraza't manustada niipea kui võimalik, jättes annuste vahele vähemalt 14 päeva, ja jätkata annustamist ettenähtud sagedusega.
Swedish: 5Enligt HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination) avsnitt 2: ökning på ≥ 2 poäng [eller högsta poäng] i förmåga att sparka, ELLER en ökning på ≥ 1 poäng i de motoriska milstolparna för huvudkontroll, att rulla, att sitta, att krypa, att stå eller att gå OCH förbättring i fler kategorier för motoriska milstolpar än försämring, definierat som ett svar för denna primäranalys.
Estonian: 5 Hammersmithi imikute neuroloogilise läbivaatuse (Hammersmith Infant Neurological Examination, HINE) 2. jaotise kohaselt: suurenemine ≥ 2 punkti võrra [või maksimaalne skoor] löömisvõimes VÕI suurenemine ≥ 1 punkti võrra pea liigutamise, keha pööramise, istumise, roomamise, seismise või kõndimise motoorsetes arengutähistes JA paranenud motoorsete arengutähiste kategooriaid rohkem kui halvenenud kategooriaid, mis olid määratletud selles esmases analüüsis ravivastusena.
Swedish: Andel patienter som uppnådde en förbättring på minst 3 poäng från baslinjen till månad 152
Estonian: Ravieelsega võrreldes 15. kuuks vähemalt 3-punktilise paranemise saavutanud patsientide osakaal2
Swedish: Förändring från baslinjen i totalt poäng enligt HFMSE vid 15 månader1,2,3
Estonian: HFMSE üldskoori muutus ravieelsega võrreldes 15. kuuks1,2,3
Swedish: I effektutvärderingsgruppen krävde 18 patienter (25 %) i Spinraza-gruppen och 12 patienter (32 %) i simuleringskontrollgruppen permanent ventilation.
Estonian: Efektiivsuse andmekogumis vajas püsivat ventileerimist Spinraza rühmas 18 patsienti (25%) ja imiteerivas kontrollrühmas 12 patsienti (32%).
Swedish: Insättande av behandling snabbare efter symtomdebut resulterade i tidigare och större förbättring av motorisk funktion än vid fördröjt insättande av behandling.
Estonian: Ravi varasem alustamine pärast sümptomite tekkimist parandas motoorset funktsiooni kiiremini ja ulatuslikumalt kui ravi hiljem alustanutel, kuid võrreldes imiteeriva kontrollrühmaga said ravist kasu mõlemad rühmad.
Swedish: Analysen genomfördes på ITT-populationen (Spinraza: n=84; simuleringskontroll: n=42) och data efter baslinjen enligt HFMSE-skalan för patienter som inte genomfört besök månad 15 imputerades med hjälp av flerimputeringsmetoden.
Estonian: Analüüs viidi läbi ravikavatsuslikus populatsioonis (Spinraza: n = 84; imiteeriv kontrollrühm: n = 42) ning puuduvate 15. kuu visiidiandmetega patsientide ravi alustamise järgsed HFMSE andmed tuletati mitmese imputeerimise meetodil.
Swedish: Figur 1: Förändring i CHOP INTEND från baslinjen till sista studiebesöket av dag 183, 302 och 394Endear-studie /CS3B (fastställd effekt, ES)
Estonian: CHOP INTEND-i muutus 183., 302. ja 394. päevale järgneval uuringuvisiidil võrreldes ravieelsega - uuring Endear /CS3B (efektiivsuse andmekogum)
Swedish: 2I den slutliga analysen bedömdes händelsefri överlevnad och total överlevnad med hjälp av Intent-to-Treat-populationen (ITT Spinraza n=80; simuleringskontroll n=41).
Estonian: 2 Lõppanalüüsis hinnati sündmusteta elulemust ja üldist elulemust ravikavatsusliku populatsiooni alusel (ravikavatsuslikus populatsioonis Spinraza n = 80; imiteeriv kontrollrühm n = 41).
Swedish: Njurtoxicitet har observerats efter administrering av andra subkutant eller intravenöst administrerade antisens-oligonukleotider.
Estonian: Pärast teiste subkutaanselt või intravenoosselt manustatavate antisenss-oligonukleotiidide manustamist on täheldatud neerutoksilisust.
Swedish: 4Bedömning med hjälp av effektmått för månad 15 (Spinraza n=66, simuleringskontroll n=34), analyserna baseras på imputeringsdata när data saknas.
Estonian: 4 Hinnati 15. kuu efektiivsuse andmekogumi põhjal (Spinraza n = 66; imiteeriv kontrollrühm n = 34); andmelünkade korral kasutati analüüsides imputeeritud andmeid.
Swedish: CHOP INTEND förändring från baslinjen
Estonian: CHOP INTEND-i muutus ravieelsega võrreldes
Swedish: - Övriga innehållsämnen är natriumdivätefosfatdihydrat, dinatriumfosfat, natriumklorid,
Estonian: - Teised koostisosad on naatriumdivesinikfosfaatdihüdraat, dinaatriumvesinikfosfaat,
Swedish: Spinraza verkar genom att underlätta för kroppen att producera mer av SMN-proteinet som personer med SMA lider brist på.
Estonian: Spinraza aitab organismil suurendada SMN-valgu, millest SMA-ga patsientidel on puudus, produktsiooni.
Swedish: Bland patienter utan permanent ventilation vid baslinjen för studie CS11 var majoriteten vid liv och utan permanent ventilation vid tiden för interimanalys.
Estonian: Patsientidest, kes olid uuringu CS11 alguses püsiva ventilatsioonita, olid vaheanalüüsi ajal enamik elus ja ilma püsiva ventilatsioonita.
Swedish: Patienterna randomiserades 2:1 till antingen Spinraza (enligt godkänd doseringsregim) eller simuleringskontroll med en behandlingslängd från 6 till 442 dagar.
Estonian: Patsiendid randomiseeriti suhtega 2:1 kas Spinraza rühma (kinnitatud annustamisskeemiga) või imiteerivasse kontrollrühma ja ravi kestus oli 6 kuni 442 päeva.
Swedish: Patienter som först inledde Spinraza-behandling i studie CS11 (n = 24; simuleringskontroll i studie CS3B) hade en medianålder på 17,8 månader (område 10-23 månader) och hade en medelpoäng för CHOP INTEND på 17,25 (område 2,0-46,0) vid baslinjen i studie CS11.
Estonian: Patsientide, kes alustasid uuringus CS11 esmakordselt ravi Spinrazaga (n = 24; platseebokontroll uuringus CS3B), mediaanvanus oli 17,8 kuud (vahemikus 10...23 kuud) ja nende keskmine CHOP INTENDi näitaja uuringu CS11 alguses oli 17,25 (vahemikus 2,0...46,0).
Swedish: En jämförelse av prestation i motorisk milstolpe bland patienterna med symtomatisk SMA med debut i spädbarnsåldern och presymtomatisk SMA visas i figur 3.
Estonian: Motoorsete arengutähiste saavutamise võrdlus sümptomaatilise imikueas tekkinud SMA-ga ja presümptomaatilise SMA-ga patsientidel on esitatud joonisel 3.
Swedish: För dem med observerade värden vid månad 15 hade en högre andel patienter som behandlades med Spinraza en förbättring (73 % kontra 41 %) och en lägre andel patienter som behandlades med Spinraza en försämring (23 % kontra 44 %) i totalpoäng enligt HFMSE-skalan jämfört med simuleringskontrollgruppen.
Estonian: Neist uuritavatest, kellel olid fikseeritud 15. kuu väärtused, saavutati HFMSE üldskoori paranemine suuremal osakaalul Spinraza'ga ravitud patsientidest (vastavalt 73% vs. 41%) ja skoor halvenes väiksemal osakaalul Spinraza'ga ravitud patsientidest (vastavalt 23% vs. 44%) võrreldes imiteeriva kontrollrühmaga.
Swedish: Rapportering av biverkningar Om du eller ditt barn får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska.
Estonian: Kõrvaltoimetest teavitamine Kui teil või teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
Swedish: Det primära effektmåttet var andelen patienter som förbättrades i en eller flera kategorier av motoriska milstolpar (enligt HINE avsnitt 2: ökning på ≥ 2 poäng [eller högsta poäng] i förmåga att sparka eller frivilligt gripa ELLER ökning på ≥ 1 poäng i motoriska milstolpar för huvudkontroll, att rulla, att sitta, att krypa, att stå eller att gå).
Estonian: Esmane tulemusnäitaja oli patsientide osakaal, kelle motoorsed arengutähised ühes või mitmes kategoorias paranesid (HINE 2. jaotise kohaselt: löömise või tahtelise haaramise võime suurenemine ≥ 2 punkti võrra [või maksimaalne skoor] VÕI motoorsete arengutähiste [nagu pea liigutamine, keha pööramine, istumine, roomamine, seismine või kõndimine] suurenemine ≥ 1 punkti võrra).
Swedish: Natriumdivätefosfatdihydrat, dinatriumfosfat, natriumklorid, kaliumklorid, kalciumkloriddihydrat, magnesiumkloridhexahydrat, natriumhydroxid, saltsyra, vatten för injektionsvätskor.
Estonian: Naatriumdivesinikfosfaatdihüdraat, dinaatriumvesinikfosfaat, naatriumkloriid, kaaliumkloriid, kaltsiumkloriiddihüdraat, magneesiumkloriidheksahüdraat, naatriumhüdroksiid, vesinikkloriidhape, süstevesi.
Swedish: Effekten av lever- och njursvikt som kovariater kunde inte utvärderas ordentligt hos populations-PK-modellen givet sällsyntheten av patienter som uppvisade kliniskt relevant lever- eller njursvikt.
Estonian: Maksa- või neerupuudulikkuse kui ühismuutujate toimet ei olnud võimalik populatsiooni farmakokineetilises mudelis põhjalikult hinnata, arvestades kliiniliselt olulise maksa- või neerupuudulikkuse harva esinemist patsientidel.
Swedish: Injektionsflaskan ska tas ut ur kylskåpet och anta rumstemperatur (25°C) utan användning av yttre värmekällor före administrering.
Estonian: Enne manustamist tuleb viaal külmkapist välja võtta ja lasta sellel soojeneda toatemperatuurini (25°C).
Swedish: Figur 2: Medelförändring från baslinjen av HFMSE-poäng över tid vid slutlig analys (ITT)studie CS4 1,2
Estonian: Ravieelse HFMSE skoori keskmised muutused ajas lõppanalüüsi hetkeks (ravikavatsuslik populatsioon) - uuring CS4 1,2
Swedish: 1CS3B upphörde efter positiv statistisk analys på det primära effektmåttet vid interimsanalys (statistiskt betydande större andel patienter som uppnådde definitionen för ett svar på motorisk milstolpe i Spinraza-gruppen (41 %) jämfört med simuleringskontrollgruppen (0 %) (p<0,0001).
Estonian: 1CS3B lõpetati pärast vaheanalüüsis tehtud esmase tulemusnäitaja statistilise analüüsi positiivseid tulemusi (Spinraza rühmas saavutas ravivastusena määratletud motoorse arengutähise statistiliselt oluliselt suurem protsent patsiente (41%) kui imiteerivas kontrollrühmas (0%), p < 0,0001).
Swedish: Studie CS4 (CHERISH) var en randomiserad, dubbelblind, kontrollerad simuleringsstudie i fas 3 som genomfördes på 126 symtomatiska patienter med senare debut av SMA (symtomdebut efter 6 månaders ålder).
Estonian: Uuring CS4 (CHERISH) oli III faasi randomiseeritud topeltpime imiteeriva protseduuriga kontrollrühmaga uuring 126 sümptomaatilisel patsiendil, kellel tekkis SMA hiljem (sümptomid tekkisid pärast 6 kuu vanuseks saamist).
Swedish: Sammantaget finns det tillräcklig evidens till stöd för ett orsakssamband mellan administrering av nusinersen och överkänslighet, varför produktinformationen bör uppdateras på motsvarande sätt.
Estonian: Võttes arvesse kõiki asjaolusid, puuduvad piisavad asitõendid nusinerseeni manustamisega seotud ülitundlikkusreaktsioonide põhjuslikkuse seose tõestamiseks; ning ravimiteavet tuleks täiendada vastavalt.
Swedish: 19,7 % (95 % CI: 10,9; p=0,0811
Estonian: 19,7% (95% usaldusvahemik: p = 0,0811
Swedish: Det finns en risk för att biverkningar inträffar efter att Spinraza givits genom lumbalpunktion (se avsnitt 3).
Estonian: Pärast Spinraza manustamist lumbaalpunktsiooni teel esineb oht kõrvaltoimete tekkeks (vt lõik 3).
Swedish: Av de 45 patienter som inte hade uppfyllt definitionen för permanent ventilation i studie CS3B var 38 patienter (84 %) vid liv utan permanent ventilation i studie CS11 vid tiden för interimanalys.
Estonian: 45 patsiendist, kes ei vastanud uuringus CS3B püsiva ventilatsiooni määratlusele, oli uuringu CS11 vaheanalüüsi ajal elus ilma püsiva ventilatsioonita 38 patsienti (84%).
Swedish: In vitro-studier tyder på att nusinersen inte är en inducerare eller hämmare av CYP450-medierad metabolism.
Estonian: In vitro uuringute kohaselt nusinerseen ei indutseeri ega inhibeeri CYP450 poolt vahendatud metabolismi.
Swedish: Varje ml innehåller 2,4 mg nusinersen.
Estonian: Üks ml sisaldab 2,4 mg nusinerseeni.
Swedish: Koagulationsrubbningar och trombocytopeni, inklusive akut allvarlig trombocytopeni, har observerats efter administrering av andra subkutant eller intravenöst administrerade antisens-oligonukleotider.
Estonian: Pärast teiste subkutaanselt või intravenoosselt manustatavate antisenss-oligonukleotiidide manustamist on täheldatud trombotsütopeeniat ja hüübimishäireid, kaasa arvatud äge raske trombotsütopeenia.
Swedish: Effektstudie efter det att läkemedlet godkänts (PAES): För att utvärdera effekt och säkerhet under lång tid för nusinersen hos symtomatiska patienter med spinal muskelatrofi, ska innehavare av godkännande för försäljning utföra och skicka in resultaten från den öppna förlängningsstudien i fas 3 (SHINE, CS11)
Estonian: Müügiloa saamise järgne efektiivsusuuring (PAES): nusinerseeni pikaajalise efektiivsuse ja ohutuse hindamiseks spinaalse lihasatroofiaga sümptomaatilistel patsientidel viib müügiloa hoidja läbi III faasi avatud jätku-uuringu (SHINE, CS11) ja esitab uuringutulemused.
Swedish: Totalt medelpoäng var 26,4 (SD 11,91) på dag 253 och 31,3 (SD 13,02) på dag 1 050, ingen platå observerades.
Estonian: Keskmine üldskoor oli 253. päeval 26,4 (standardhälve 11,91) ja 1050. päeval 31,3 (standardhälve 13,02), platoo tekkimist ei täheldatud.
Swedish: Förbättring i medelpoängen för total motorisk milstolpe (HINE avsnitt 2) (1,2; SD 1,8; n = 12) och CHOP INTEND (3,58; SD 7,051, n = 12) observerades från baslinjen till studiedag 304 i studie CS11.
Estonian: jagu) (1,2; SD 1,8; n = 12) ja CHOP INTENDi (3,58; SD 7,051, n = 12) näitajate paranemist täheldati uuringus CS11 algusest kuni uuringupäevani 304.
Swedish: Hur Spinraza ges:
Estonian: Spinraza't manustatakse:
Swedish: Spinraza används för att behandla en genetisk sjukdom som kallas spinal muskelatrofi (SMA).
Estonian: Spinraza't kasutatakse geneetilise haiguse spinaalse lihasatroofia (SMA) raviks.
Swedish: Vad Spinraza är och vad det används för
Estonian: Mis ravim on Spinraza ja milleks seda kasutatakse
Swedish: Varje 5 ml injektionsflaska innehåller nusinersennatrium motsvarande 12 mg nusinersen (2,4 mg/ml).
Estonian: Üks 5 ml viaal sisaldab naatriumnusinerseeni koguses, mis vastab 12 mg nusinerseenile (2,4 mg/ml).
Swedish: Andelen patienter som utvecklade kliniskt manifesterad SMA bedömdes bland patienter som nådde besöket på dag 700 vid interimsanalysen (n = 16).
Estonian: Patsientide seas, kes jõudsid vaheanalüüsis 700. päeva visiidini (n = 16), hinnati nende patsientide osakaalu, kellel tekkis kliiniliselt avaldunud SMA.
Swedish: Förbättringar i motoriska funktioner observerades bland patienter som fortsatte med Spinraza från studie CS3B, samt hos dem som inledde Spinrazabehandling i studie CS11 (bild 3).
Estonian: Motoorse funktsiooni paranemist täheldati uuringu CS3B patsientidel, kes jätkasid Spinrazaga, samuti patsientide puhul, kes alustasid Spinrazaga uuringus CS11 (joonis 3), kusjuures suurimat kasu täheldati varem ravi alustanud patsientidel.
Swedish: Patienterna randomiserades 2:1 till antingen Spinraza (som fick 3 laddningsdoser och underhållsdoser) eller simuleringskontroll med en behandlingslängd från 324 till 482 dagar.
Estonian: Patsiendid randomiseeriti suhtega 2:1 kas Spinraza rühma (raviks 3 küllastusannust ja säilitusannused iga 6 kuu järel) või imiteerivasse kontrollrühma ja ravi kestus oli 324 kuni 482 päeva.
Swedish: Tiden till död eller permanent ventilation (≥ 16 timmars ventilation/dag kontinuerligt under > 21 dagar utan en akut reversibel händelse eller trakeostomi) bedömdes som det primära effektmåttet.
Estonian: Esmase tulemusnäitajana hinnati aega surmani või püsiva ventileerimise alustamiseni (≥ 16 tundi pidevat ventileerimist ööpäevas > 21 päeva ägeda pöörduva nähu või trahheostoomia puudumisel).
Swedish: - Varje ml innehåller 2,4 mg nusinersen.
Estonian: - 1 ml sisaldab 2,4 mg nusinerseeni.
Swedish: Farmakokinetiken för nusinersen har inte studerats hos patienter med nedsatt njurfunktion eller leverfunktion.
Estonian: Nusinerseeni farmakokineetikat neeru- või maksakahjustusega patsientidel ei ole uuritud.
Swedish: Avbryt inte behandlingen med Spinraza såvida inte din läkare råder dig att göra det.
Estonian: Ravi Spinraza'ga võite lõpetada vaid sel juhul, kui arst on seda teile soovitanud.
Swedish: Toxicitet
Estonian: Toksikoloogia
Swedish: Av de 13 patienterna med infantil SMA uppfyllde 7 av 9 patienter (78 %; 95 % KI: 45, 94) i Spinraza-gruppen och 0 av 4 patienter (0 %; 95 % KI: 0, 60) i den simuleringskontrollerade gruppen kriterierna för motoriskt milstolpesvar (enligt HINE avsnitt 2: ≥ 2 poängs ökning [eller maximumpoäng] av förmågan att sparka ELLER ≥ 1 poängs ökning av de motoriska milstolparna för kontroll av huvudet, rullande, sittande, krypande, stående eller gående och förbättring i flera olika milstolpar än försämring).
Estonian: Imikuea SMA algusega 13-st patsiendist, vastasid 7 patsienti 9-st (78%; 95% CI: 45, 94) Spinraza rühmas ja 0 patsienti 4-st (0%; 95% CI: 0, 60) platseeborühmas motoorsustähise vastuskriteeriumidele (vastavalt HINEi 2. jaole: suurenemine ≥ 2
Swedish: Andra läkemedel som ingår i samma läkemedelsgrupp som Spinraza har visat sig påverka njurarna.
Estonian: Spinraza'ga samasse rühma kuuluvate teiste ravimite kasutamisel on täheldatud kahjustavat mõju neerudele.
Swedish: 56,8 % (95 % CI: 45,6; P=0,00065
Estonian: 56,8% (95% usaldusvahemik: P = 0,00065
Swedish: Medelsträckan för 6MWT var 278,5 meter (SD 206,46) på dag 253 och 333,6 meter (SD 176,47) på dag 1 050.
Estonian: 6 minuti käimistesti keskmine kaugus oli 253. päeval 278,5 meetrit (standardhälve 206,46) ja 1050. päeval 333,6 meetrit (standardhälve 176,47).
Swedish: Τηλ: +30 210 8771500
Estonian: Genesis Pharma SA Τηλ: +30 210 8771500
Swedish: Hos dessa patienter sågs en medelförbättring på 28,6 meter (SD 47,22; n=12) på dag 253 och 86,5 meter (SD 40,58; n=8) på dag 1 050.
Estonian: Neil patsientidel oli keskmine paranemine 253. päevaks 28,6 meetrit (standardhälve 47,22, n = 12) ja 1050. päevaks 86,5 meetrit (standardhälve 40,58, n = 8).
Swedish: Natriumdivätefosfatdihydrat Dinatriumfosfat
Estonian: Naatriumdivesinikfosfaatdihüdraat Dinaatriumvesinikfosfaat Naatriumkloriid
Swedish: Hos patienter som inledde Spinraza-behandling i studie CS4 (n = 39) observerades stabilisering eller ytterligare förbättringar från medelpoäng enligt HFMSE (0,2; SD 3,06) och RULM (0,7; SD 2,69) från baslinjen till studiedag 265 i CS11.
Estonian: Patsientidest, kes alustasid ravi Spinrazaga uuringus CS4 (n = 39), täheldati uuringus CS11 uuringu algusest kuni uuringupäevani 265 stabiliseerumist või täiendavaid keskmiste näitajate HFMSE (0,2; SD 3,06) ja RULM (0,7; SD 2,69) paranemist.
Swedish: Statistiskt signifikanta effekter på händelsefri överlevnad, total överlevnad, andelen patienter som uppnår definitionen för ett svar på motorisk milstolpe och procentandelen patienter med en förbättring på minst 4 poäng från baslinjen enligt bedömningspoäng enligt CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease) observerades hos patienter i Spinraza-gruppen jämfört med de i simuleringskontrollgruppen (tabell 2).
Estonian: Spinraza rühma patsientidel täheldati võrreldes imiteeriva kontrollrühma patsientidega statistiliselt olulist mõju sündmusteta elulemusele, üldisele elulemusele, ravivastusena määratletud motoorse arengutähise saavutanud patsientide osakaalule ja Philadelphia Lastehaigla imikute neuromuskulaarse haiguse testi (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease, CHOP INTEND) skoori paranemist vähemalt 4 punkti võrra ravieelsega võrreldes (tabel 2).
Swedish: Hos dessa patienter observerades stabilisering eller förbättring i medelpoäng enligt HFMSE (1,4; SD 4,02) och RULM (2,1; SD 2,56) från baslinjen till studiedag 265 i CS11.
Estonian: Neil patsientidel täheldati uuringus CS11 stabiliseerumist või keskmiste näitajate HFMSE (1,4; SD 4,02) ja RULM (2,1; SD 2,56) paranemist uuringu algusest uuringupäevani 265.Neid tulemusi toetavad 2 avatud uuringut (uuring CS2 ja uuring CS12).
Swedish: Simuleringskontrollpatienter
Estonian: Imiteeriva kontrollrühma patsiendid
Swedish: Totalt medelpoäng var 13,8 (SD 3,09) på dag 253 och 15,7 (SD 1,92) på dag 1 050.
Estonian: Keskmine üldskoor oli 253. päeval 13,8 (standardhälve 3,09) ja 1050. päeval 15,7 (standardhälve 1,92).
Swedish: I den slutliga analysen sågs en statistiskt signifikant förbättring i poäng från baslinjen till månad 15 enligt HFMSE-skalan (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) för Spinrazabehandlingsgruppen jämfört med simuleringskontrollgruppen (tabell 3, figur 2).
Estonian: Lõppanalüüsis täheldati Spinraza rühmas ravieelse HFMSE skoori olulist paranemist 15. kuuks võrreldes imiteeriva kontrollrühmaga (tabel 3, joonis 2).
Swedish: Tabell 1: biverkningar förknippade med lumbalpunktionen rapporterade i CS4 (SMA med senare debut) med en incidens på minst 5 % högre hos patienter som behandlades med Spinraza än med sham-control
Estonian: Uuringus CS4 (SMA hilisem algus) teatatud lumbaalpunktsiooni protseduuri kõrvaltoimed, mille esinemissagedus Spinraza'ga ravitud patsientidel oli vähemalt 5% suurem võrreldes imiteeriva kontrollrühmaga
Swedish: En patient i kontrollarmen avled dock på studiedag 289.
Estonian: Kõik patsiendid, kes said Spinrazat, olid 1. osa ennetähtaegsel lõpetamisel elus, kuid üks kontrollrühma patsient suri 289. uuringupäeval.
Swedish: Kalciumkloriddihydrat Magnesiumkloridhexahydrat Natriumhydroxid (för pH-justering) Saltsyra (för pH-justering) Vatten för injektionsvätskor
Estonian: Kaltsiumkloriiddihüdraat Magneesiumkloriidheksahüdraat Naatriumhüdroksiid (pH reguleerimiseks) Vesinikkloriidhape (pH reguleerimiseks) Süstevesi
Swedish: Patienterna i denna studie ansågs sannolikt utveckla SMA av typ I eller III.
Estonian: Selles uuringus osalenud patsientidel tekkis kõige tõenäolisemalt II või III tüüpi SMA.
Swedish: Det rekommenderas att en volym av cerebrospinalvätska, motsvarande volymen Spinraza som ska injiceras, avlägsnas innan administrering av Spinraza.
Estonian: Enne Spinraza süstimist on soovitatav eemaldada süstitava Spinraza mahuga võrdne tserebrospinaalvedeliku kogus.
Swedish: Spinraza 12 mg injektionsvätska, lösning nusinersen
Estonian: Spinraza 12 mg süstelahus nusinersenum
Swedish: Effektstudie efter det att läkemedlet godkänts (PAES): Effektstudie efter det att läkemedlet godkänts (PAES): För att utvärdera effekt och säkerhet under lång tid för nusinersen hos symtomatiska patienter med spinal muskelatrofi, ska innehavare av godkännande för försäljning utföra och skicka in resultaten från den öppna studien i fas 2 (NURTURE (SM201))
Estonian: Müügiloa saamise järgne ohutusuuring (PAES): nusinerseeni pikaajalise efektiivsuse ja ohutuse hindamiseks spinaalse lihasatroofiaga presümptomaatilistel patsientidel viib müügiloa hoidja läbi II faasi avatud uuringu (NURTURE (SM201)) ja esitab uuringutulemused.