FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: Spherox 10-70 sferoidi/cm2 sospensione per impianto sferoidi di condrociti umani autologhi associati a matrice
Maltese: Spherox 10-70 sferojdi/cm2 sospensjoni għall-impjantazzjoni sferojdi ta' kondroċiti assoċjati mal-matriċi awtologi umani
Italian: L'applicatore (lunghezza dello stelo 150 mm (co.fix 150)) è imballato in un tubo sterile e ulteriormente racchiuso in un sacchetto.
Maltese: L-applikatur (tul taz-zokk 150 mm (co.fix 150)) huwa ppakkjat f'tubu sterili u, barra minn hekk, huwa mgeżwer f'borża addizzjonali.
Italian: Un esame condotto in BPL riguardante la biodistribuzione e la tumorigenicità nei topi NSG non ha mostrato segni di biodistribuzione e/o migrazione dagli sferoidi umani impiantati.
Maltese: Eżaminazzjoni konformi mal-GLP ta' bijodistribuzzjoni jew tumuroġeniċità fi ġrieden NSG ma wriet l-ebda sinjali ta' bijodistribuzzjoni u/jew migrazzjoni mill-isferojdi umani impjantati.
Italian: Nome pz, ID pz: {Nome del paziente}, {ID del paziente} Lotto {Numero del lotto}
Maltese: IL-KONTENUT SKONT IL-PIŻ, IL-VOLUM, JEW PARTI INDIVIDWALI {Numru tal-isferojdi} sph
Italian: • complicazione legata alla ferita
Maltese: • skumdita' • kumplikazzjoni relatata mal-ferita
Italian: Prima del lancio di Spherox in ogni Stato membro, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve concordare il contenuto e il formato del programma di formazione e del programma di distribuzione controllata, compresi i mezzi di comunicazione, le modalità di distribuzione e qualsiasi altro aspetto del programma, con l'autorità nazionale competente.
Maltese: (MAH, Marketing Authorisation Holder) għandu jaqbel fuq il-kontenut u l-format tal-programm ta᾽ taħriġ u tal-programm ta᾽ distribuzzjoni kkontrollata, inkluż, mezzi tal-komunikazzjoni, modalitajiet ta᾽ distribuzzjoni u kwalunkwe aspett ieħor tal-programm, mal-Awtorità Kompetenti Nazzjonali.
Italian: 10-70 sferoidi vengono applicati per centimetro quadrato di difetto.
Maltese: 10-70 sferojdi huma applikati għal kull ċentimetru kwadru ta' difett.
Italian: Problemi articolari concomitanti come osteoartrite precoce, difetti dell'osso subcondrale, instabilità dell'articolazione, lesioni di legamenti o del menisco, anormale distribuzione del peso sull'articolazione, malallineamento varo o valgo, malallineamento o instabilità rotulea e malattie metaboliche, infiammatorie, immunologiche o neoplastiche dell'articolazione interessata sono potenziali fattori complicanti.
Maltese: Problemi fil-ġogi fl-istes ħin bħal osteoartrite bikrija, difetti fl-għadam subchondral, insabbilità talġog, leżjonijiet tal-ligamenti jew tal-menisku, distribuzzjoni tal-piż mhux normali fil-ġog, allinjament ħażin tal-varus jew valgus, allinjament ħażin jew nuqqas ta' stabilità tal-galletta, u mard metaboliku,
Italian: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom attaccano alla cartilagine nell'arco di 20 minuti.
Maltese: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom
Italian: Per la versione completa dell'EPAR e del riassunto del piano di gestione dei rischi di Spherox consultare il sito web dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Maltese: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Italian: Altre informazioni su Spherox
Maltese: Informazzjoni oħra dwar Spherox
Italian: L'utilizzo di sferoidi di condrociti che si attaccano alla cartilagine del ginocchio consente un intervento chirurgico meno invasivo (artroscopia).
Maltese: -qarquċa tal-irkoppa jippermetti kirurġija inqas invażiva (jiġifieri artroskopija).
Italian: Questo è il riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Spherox.
Maltese: Dan huwa sommarju tar-rapport pubbliku Ewropew ta ᾽ valutazzjoni (EPAR) għal Spherox.
Italian: Inoltre, non deve essere utilizzato in pazienti infetti da virus dell'epatite B, C e/o HIV.
Maltese: B, C u/jew bil-virus tal-HIV.
Italian: Dati preliminari da tale studio dopo un anno mostrano che Spherox aveva migliorato di 22 punti il punteggio del risultato ed era stato tanto efficace quanto la microfrattura.
Maltese: Data preliminari minn dan l-istudju wara sena turi li Spherox tejjeb il-punteġġ tar-riżultat bi 22 punt u kien effettiv daqs il-mikrofrattura.
Italian: Spherox sferoidi di condrociti autologhi associati a matrice umana
Maltese: Spherox fih sferojdi (aggregati sferi ċi) ta' kondroċiti, ċelluli li jinstab
Italian: Uso intratecale Flaconcino (vetro) 5 ml (2,4 mg/ml) 1 flaconcino
Maltese: 5 ml (2.4 mg/ml) 1 kunjett
Italian: 12 mg Soluzione iniettabile
Maltese: 12 mg Soluzzjoni għallinjezzjoni
Italian: Via di somministrazio ne
Maltese: Użu għal ġotteka
Italian: Studio CS4 1,2
Maltese: Studju CS4 1,2
Italian: 6Valore p nominale
Maltese: 6Valur p nominali
Italian: DK - 3400 Hillerød Danimarca
Maltese: DK - 3400 Hillerød
Italian:  +  Controllo (N = 42)
Maltese: Kontroll (n=42)
Italian: Spinraza Controllo
Maltese: Spinraza Kontroll
Italian: o Spinraza (N = 84)
Maltese: Spinraza (n=84)
Italian: Punteggio HFMSE
Maltese: Punteġġ HFMSE
Italian: Termine preferito MedDRA Categoria di frequenza di Spinraza, n=84
Maltese: kategorija ta' frekwenza ta' Spinraza, n=84
Italian: Nusinersen non è un substrato né un inibitore dei seguenti trasportatori presenti nell'uomo: BCRP, P-gp, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, OATP1B1, OATP1B3 o BSEP.
Maltese: Nusinersen mhuwiex substrat jew inibitur ta' BCRP uman, P-gp, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, OATP1B1, OATP1B3, jew trasportaturi ta' BSEP.
Italian: Pazienti sintomatici
Maltese: Pazjenti sintomatiċi
Italian: • Poi intorno al giorno 14, giorno 28 e giorno 63
Maltese: • Imbagħad bejn wieħed u ieħor f'jum 14, jum 28 u jum 63
Italian: Biogen Hungary Kft. Tel.: +36 (1) 899 9883
Maltese: Magyarország Biogen Hungary Kft. Tel.: +36 (1) 899 9883
Italian: Insorgenza più tardiva
Maltese: Bidu aktar tard
Italian: Pharma MT limited Tel: +356 213 37008/9
Maltese: MT limited Tel: +356 213 37008/9
Italian: Biogen Austria GmbH Tel: +43 1 484 46 13
Maltese: Österreich Biogen Austria GmbH Tel: +43 1 484 46 13
Italian: Punteggio medio (± SE) delle Motor Milestones totali
Maltese: Medja (+/- SE) tal-Punteġġ Totali tal-Motor Milestone
Italian: Biogen GmbH Tel: +49 (0) 89 99 6170
Maltese: Deutschland Biogen GmbH Tel: +49 (0) 89 99 6170
Italian: Prins Mauritslaan 13 1171 LP Badhoevedorp Paesi Bassi
Maltese: 1171 LP Badhoevedorp
Italian: ★ CS5 (n. 3) (N=10) ■ CS3A (N=17) ♦ CS11 (CS3B-procedura simulata) (N=23)
Maltese: ★ CS5 (#3) (N=10) ■ CS3A (N=17) ♦ CS11 (CS3B-plaċebo) (N=23)
Italian: Presentazione dei risultati dello studio: aprile 2023.
Maltese: Sottomissjoni tar-riżultati tal-istudju April 2023.
Italian: Sopravvivenza globale2
Maltese: Sopravivenza totali2
Italian: • CS5 (n. 2) (N=15) ▲ CS3B-attivo + CS11 (N=81) ▼ CS3B-procedura simulata (N=40)
Maltese: • CS5 (#2) (N=15) ▲ CS3B-attiv+ CS11 (N=81) ▼ CS3B-plaċebo (N=40)
Italian: Nota 1: le barre più corte alla riga 0 indicano un valore di 0.
Maltese: Nota 1: L-iqsar bars fil-linja 0 jindikaw valur 0.
Italian: Biogen Belgium N.V./S.A.
Maltese: België/Belgique/Belgien Biogen Belgium N.V./S.A.
Italian: Nusinersen è un oligonucleotide antisenso (antisense oligonucleotide, ASO) che aumenta la percentuale di inclusione dell'esone 7 nei trascritti di acido ribonucleico messaggero (mRNA) di survival motor neuron 2 (SMN2), legandosi a un sito ISS-N1 (Intronic Splice Silencing) presente nell'introne 7 dell'acido ribonucleico pre-messaggero (pre-mRNA) di SMN2.
Maltese: Nusinersen hu antisense oligonucleotide (ASO) li jżid il-proporzjon tal-inklużjoni ta' exon 7 fissurvival motor neuron 2 (SMN2) messenger ribonucleic acid (mRNA) transcripts billi jeħel ma' intronic splice silencing site (ISS-N1) li tinsab f'intron 7 tal-SMN2 pre-messenger ribonucleic acid (pre-mRNA).
Italian: Funzione motoria Motor milestones3
Maltese: Funzjoni tal-moviment Milestones tal-moviment3
Italian: Pazienti trattati con Spinraza
Maltese: Mediċini oħra u Spinraza
Italian: -1,0% (IC al 95%: -2,5, 0,5)
Maltese: -1.0 (95% CI: -2.5, 0.5)
Italian: 4Valutato entro la Visita di studio del Giorno 183, Giorno 302 e Giorno 394.
Maltese: 4Evalwat fl-aktar waħda minn dawn li tiġi l-aħħar: Viżta tal-Istudju Jum 183, Jum 302, u Jum 394.
Italian: La valutazione degli effetti indesiderati si basa sui seguenti dati di frequenza: Molto comune (≥ 1/10)
Maltese: L-evalwazzjoni ta' effetti mhux mixtieqa hi bbażata fuq id-dejta ta' frekwenza li ġejja: Komuni ħafna (≥ 1/10)
Italian: La durata del trattamento variava da 74 a 474 giorni (mediana 250 giorni) al momento dell'analisi ad interim.
Maltese: It-tul tat-trattament varja minn 74 sa 474 jum (medjan ta' 250 jum) fil-ħin tal-analiżi interim.
Italian: Diidrogenofosfato di sodio diidrato, fosfato disodico, cloruro di sodio, cloruro di potassio, cloruro di calcio diidrato, cloruro esaidrato di magnesio, idrossido di sodio, acido cloridrico, acqua per preparazioni iniettabili.
Maltese: Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, ilma għall-injezzjonijiet.
Italian: Sono state identificate reazioni avverse durante l'uso di Spinraza dopo l'approvazione.
Maltese: Reazzjonijiet avversi ġew identifikati waqt l-użu wara l-approvazzjoni ta' Spinraza.
Italian: Figura 3: Variazione delle motor milestones HINE rispetto ai giorni di studio per lo Studio CS3B (trattamento e procedura simulata), CS3A, CS5 e CS11
Maltese: Figura 3: Bidla fil-HINE Motor Milestones kontra Jiem tal-istudju għal Studju CS3B (ikkurati u bi proċedura falza), CS3A, CS5 u CS11
Italian: 26,3% (IC al 95%: 12,4;
Maltese: 26.3% (95% CI: 12.4, 40.2)
Italian: Come viene somministrato Spinraza 4.
Maltese: Ara sezzjoni 4.
Italian: Una ricerca cumulativa su dati post-marketing ha identificato 37 possibili eventi di ipersensibilità, 20 dei quali confermati su base medica.
Maltese: Tiftixa kumulattiva fid-dejta ta' wara t-tqegħid fis-suq identifikat 37 avveniment ta' sensittività eċċessiva possibbli; 20 kienu kkonfermati medikament.
Italian: L'emivita media di eliminazione terminale nell'LCS è stimata in 135-177 giorni.
Maltese: Il-medja tal-half-life tal-eliminazzjoni terminali fis-CSF hi stmata li hi 135 sa 177 jum.
Italian: Il test del cammino dei 6 minuti (6MWT - six-minute walk test) è stato eseguito solo per i pazienti deambulanti.
Maltese: Is-6MWT (test tal-mixi ta' 6 minuti) twettaq għal pazjenti ambulatorji biss.
Italian: Spinraza 12 mg soluzione iniettabile nusinersen
Maltese: Spinraza 12 mg soluzzjoni għall-injezzjoni nusinersen
Italian: Spinraza è indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale 5q.
Maltese: Spinraza huwa indikat għall-kura ta' Atrofija Muskolari tas-Sinsla 5q.
Italian: CS5 (n. 3) CS5 (n. 2) CS3A CS3B-attivo + CS11 CS11 (CS3B-procedura simulata) CS3B-procedura simulata
Maltese: CS5 (#3) CS5 (#2) CS3A CS3B-attiv + CS11 CS11 (CS3B-plaċebo) CS3B-plaċebo
Italian: Spinraza viene somministrato:
Maltese: Spinraza jingħata:
Italian: Uso intratecale.
Maltese: Mhux applikabbli.
Italian: Sono stati osservati ulteriori miglioramenti dei punteggi medi delle motor milestones totali (HINESezione 2) (2,1; DS 4,36; n=22) e CHOP INTEND (4,68; DS 3,993, n=22) dal basale al giorno 304 dello studio CS11.
Maltese: Titjib addizzjonali filmedja tal-punteġġi tal-milestones totali tal-moviment (HINE-Sezzjoni 2) (2.1; SD 4.36; n=22) u CHOP INTEND (4.68; SD 3.993, n=22) ġie osservat mil-linja bażi sa Jum tal-Istudju 304 fi Studju CS11.
Italian: 1 paziente su 28 aveva 2 copie del gene SMN2, 21 pazienti ne avevano 3 copie e 6 ne avevano 4 copie.
Maltese: 1 minn 28 pazjent kellu 2 kopji tal-ġene SMN2, 21 kellhom 3 kopji, u 6 kellhom 4 kopji.
Italian: Data della prima autorizzazione: 30 maggio 2017
Maltese: DATA TAL-EWWEL AWTORIZZAZZJONI/TIĠDID TAL-AWTORIZZAZZJONI Data tal-ewwel awtorizzazzjoni: 30 Mejju, 2017
Italian: 0,5 (IC al 95%: -0,6; 1,6)
Maltese: 0.5 (95% CI: -0.6, 1.6)
Italian: Tabella 2: Endpoint primari e secondari all'analisi finale - Studio CS3B Parametro di efficacia
Maltese: Tabella 2: Punti ta' l-aħħar primarji u sekondarji fl-analiżi finali - Studju CS3B Parametru ta' Effikaċja
Italian: Variazione media dal basale al Mese 15 del punteggio RULM totale2,3
Maltese: Bidla medja mil-linja bażi sa Xahar 15 fil-punteġġ totali RULM2,3
Italian: Il punteggio totale medio è stato 13,8 (SD 3,09) al Giorno 253 e 15,7 (SD 1,92) al Giorno 1050.
Maltese: Il-punteġġ totali medju kien 13.8 (SD 3.09) f'Jum 253 u 15.7 (SD 1.92) f'Jum 1050.
Italian: Genesis Pharma SA Τηλ: +30 210 8771500
Maltese: Τηλ: +30 210 8771500
Italian: 4,2 (IC al 95%: 3,4; 5,0) p=0,00000016
Maltese: 4.2(95% CI: 3.4, 5.0) p=0.00000016
Italian: Ogni flaconcino da 5 ml contiene nusinersen sodico equivalente a 12 mg di nusinersen (2,4 mg/ml).
Maltese: Kull kunjett ta' 5 ml fih nusinersen sodium, ekwivalenti għal 12 mg ta' nusinersen (2.4 mg/ml)
Italian: 3All'analisi finale, sono state condotte analisi per CHOP INTEND e per motor milestones utilizzando il gruppo per la valutazione di efficacia (Spinraza n = 73; controllo con procedura simulata n = 37).
Maltese: 3Fl-analiżi finali, analiżijiet CHOP INTEND u dwar milestone tal-moviment, twettqu bl-użu tas-Sett tal-Effikaċja (Spinraza n=73; pazjenti tal-kontroll ikkurati bi proċedura falza n=37).
Italian: 3,9 (IC al 95%: 3,0; 4,9) p=0,0000001
Maltese: 3.9 (95% CI: 3.0, 4.9) p=0.0000001
Italian: • Infezione grave legata a puntura lombare (es. meningite)
Maltese: • Infezzjoni serja relatata ma' titqiba fis-sinsla (eż. meninġite)
Italian: Genesis Pharma Cyprus Ltd
Maltese: Genesis Pharma SA
Italian: Spinraza non è metabolizzato attraverso il sistema enzimatico del citocromo P450 a livello epatico; pertanto, è improbabile che si richieda un aggiustamento della dose nei pazienti con compromissione epatica (vedere paragrafi 4.5 e 5.2).
Maltese: Spinraza ma jiġix metabolizzat permezz tas-sistema tal-enzimi ta' ċitokrom P450 fil-fwied, u għalhekk aġġustament fid-doża mhux probabbli li jkun meħtieġ f'pazjenti b'indeboliment tal-fwied (ara sezzjonijiet 4.5 u 5.2).
Italian: Numero di pazienti deceduti Hazard ratio (IC al 95%) Valore p6
Maltese: Numru ta' pazjenti li mietu Proporzjon ta' Periklu (95% CI) valur-p6
Italian: Trombocitopenia e anomalie della coagulazione
Maltese: Anormalitajiet fil-koagulazzjoni u tromboċitopenija
Italian: 6 Basato su log-rank test stratificato per durata della malattia.
Maltese: 6Ibbażat fuq test log-rank stratifikat skont it-tul tal-marda
Italian: Un secondo gene SMN2, situato in prossimità di SMN1, è responsabile della produzione di una piccola quantità di proteina SMN.
Maltese: It-tieni ġene SMN2, li jinsab qrib SMN1, hu responsabbli għal ammont żgħir ta; produzzjoni tal-proteina SMN.
Italian: La maggior parte dei pazienti (88%) aveva 3 copie del gene SMN2 (l'8% aveva 2 copie, il 2% aveva 4 copie e per il 2% non si conosceva il numero di copie).
Maltese: Il-maġġoranza tal-pazjenti (88%) għandhom 3 kopji tal-ġene SMN2 (8% għandhom 2 kopji, 2% għandhom 4 kopji, u 2% għandhom numru mhux magħruf ta' kopji).
Italian: Tabella 3: Endpoint primari e secondari all'analisi finale - Studio CS41 Pazienti trattati con Spinraza
Maltese: Tabella 3: Punti aħħarin primarji u sekondarji fl-analiżi finali - Studju CS41 Pazjenti kkurati bi
Italian: Gli studi in vitro hanno indicato che nusinersen non è un induttore o inibitore del metabolismo mediato dal CYP450.
Maltese: Studji in vitro jindikaw li nusinersen mhuwiex induttur jew inibitur ta' metaboliżmu medjat minn CYP450.
Italian: All'analisi ad interim, tutti i 25 pazienti (2 copie del gene SMN2, n = 15; 3 copie del gene SMN2, n = 10) erano vivi senza ventilazione permanente.
Maltese: Fl-analiżi interim, il25 pazjent kollha (2 kopji tal-ġene SMN2, n=15; 3 kopji tal-ġene SMN2, n=10) kienu ħajjin mingħajr ventilazzjoni permanenti.
Italian: Figura 1: Variazione in CHOP INTEND dal basale entro la Visita di studio del Giorno 183, Giorno 302 e Giorno 394 - Studio Endear / CS3B (gruppo per la valutazione di efficacia, ES)
Maltese: Viżta talIstudju Jum 183, Jum 302, u Jum 394 - Studju Endear /CS3B (Sett tal-Effikaċja, ES)
Italian: Il punteggio totale medio è stato 49,8 (DS 12,46) al Giorno 253 e 52,6 (DS 12,78) al Giorno 1050.
Maltese: Ilpunteġġ totali medju kien ta' 49.8 (SD 12.46) f'Jum 253 u ta' 52.6 (SD 12.78) f'Jum 1050.
Italian: Numero di pazienti deceduti o sottoposti a ventilazione permanente Hazard ratio (IC al 95%) Valore p6
Maltese: Numru ta' pazjenti li mietu jew li rċivew ventilazzjoni permanenti Proporzjon ta' periklu (95% CI) valur-p6
Italian: 56,8% (IC al 95%: 45,6; p=0,00065
Maltese: 56.8% (95% CI:45.6, 68.1) P=0.00065
Italian: Biogen Netherlands B.V.
Maltese: DETENTUR TAL-AWTORIZZAZZJONI GĦAT-TQEGĦID FIS-SUQ Biogen Netherlands B.V.
Italian: 2All'analisi finale, la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale sono state valutate utilizzando la popolazione Intent to Treat (ITT Spinraza n = 80; controllo con procedura simulata n = 41).
Maltese: 2Fl-analiżi finali, is-sopravivenza mingħajr avvenimenti u s-sopravivenza globali, ġew evalwati bl-użu ta' popolazzjoni b'Intenzjoni li Tiġi Kkurata (ITT Spinraza n=80; pazjenti kkurati bi proċedura falza n=41).
Italian: Sono stati osservati miglioramenti dal basale dei punteggi medi delle motor milestones totali (HINE-Sezione 2) (1,2; DS 1,8; n=12) e CHOP INTEND (3,58; DS 7,051, n=12) al giorno 304 dello studio CS11.
Maltese: Titjib fil-medja tal-punteġġi tal-milestones totali tal-moviment (HINE-Sezzjoni 2) (1.2; SD 1.8; n=12) u CHOP INTEND (3.58; SD 7.051, n=12) ġie osservat mil-linja bażi sa Jum tal-Istudju 304 fi Studju CS11.
Italian: La SMA è una malattia neuromuscolare progressiva, derivante da mutazioni nel gene SMN1, localizzato sul cromosoma 5q.
Maltese: SMA hi marda newromuskolari progressiva li tirriżulta minn mutazzjonijiet fi kromożom 5q filġene SMN1.
Italian: L'età mediana di insorgenza dei segni e dei sintomi clinici era 56 giorni e i pazienti avevano 2 copie del gene SMN2 (n = 17) oppure 3 copie del gene SMN2 (n = 2) (numero di copie del gene SMN2 non noto per 1 paziente).
Maltese: L-età medjana tal-bidu ta' sinjali u sintomi kliniċi kienet 56 jum, u lpazjenti kellhom jew 2 kopji tal-ġene SMN2 (n=17) jew 3 kopji tal-ġene SMN2 (n=2) (in-numru ta' kopji tal-ġene SMN2 ma kienx magħruf għal pazjent wieħed).
Italian: Dei 346 pazienti trattati con Spinraza fino a un massimo di 5 anni, 258 pazienti hanno ricevuto il trattamento per almeno 1 anno.
Maltese: Mit-346 pazjent li rċivew Spinraza sa massimu ta' 5 snin, 258 pazjent irċivew kura għal mill-inqas sena.
Italian: Effetti statisticamente significativi su sopravvivenza libera da eventi, sopravvivenza globale, percentuale di pazienti che raggiungono la definizione di responder per motor milestones e percentuale di pazienti con un miglioramento di almeno 4 punti rispetto al basale nel punteggio dell'Infant Test for Neuromuscular Disease del Children's Hospital of Philadelphia (CHOP INTEND) sono stati osservati nei pazienti del gruppo Spinraza, rispetto a quelli nel gruppo di controllo con procedura simulata (Tabella 2).È
Maltese: Ġew osservati effetti statistikament sinifikanti fuq is-sopravivenza mingħajr avvenimenti, is-sopravivenza globali, il-proporzjon ta' pazjenti li kisbu d-definizzjoni ta' persuna li rrispondiet għal milestone tal-moviment, u l-perċentwali ta' pazjenti li kellhom mill-inqas titjib ta' 4 punti mil-linja bażi filpunteġġ taċ-Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease (CHOP INTEND) f'pazjenti fil-grupp ta' Spinraza meta mqabbla ma' dawk fil-grupp tal-kontroll ikkurati bi proċedura falzao (Tabella 2).
Italian: Dei 13 pazienti con SMA ad insorgenza in età neonatale, 7 su 9 pazienti (78%; IC al 95%: 45, 94) nel gruppo Spinraza e 0 su 4 (0%; IC al 95%: 0, 60) nel gruppo con procedura simulata hanno soddisfatto i criteri di risposta per le motor milestones (secondo la sezione 2 HINE: aumento ≥2 punti [o punteggio massimo] nella capacità di scalciare OPPURE aumento ≥1 punto nelle motor milestones di controllo della testa, rotolamento, capacità di star seduti, gattonamento, capacità di stare in posizione eretta o deambulazione e miglioramento in un numero maggiore di categorie di motor milestones rispetto a peggioramento).
Maltese: Mit13-il pazjent b'SMA li bdiet meta kienu trabi, 7 minn 9 pazjenti (78%; 95% CI: 45, 94) fil-grupp ta' Spinraza, u 0 minn 4 pazjenti (0%; 95% CI: 0, 60) fil-grupp tal-plaċebo, issodisfaw il-kriterja għal rispons għal milestones tal-moviment (skont HINE sezzjoni 2: Żieda ta' ≥2 punti [jew fil-punteġġ massimu] fil-kapaċità li tagħti bis-sieq, JEW żieda ta' ≥1 punt f'milestones tal-moviment tal-kontroll tar-ras, li titgerbeb, li togħod bilqiegħda, li titkaxkar, li toqgħod bilwieqfa jew li timxi, u titjib f'aktar kategoriji ta' milestones tal-moviment milli aggravament). Mit-8 pazjenti b'SMA li bdiet aktar tard, 4 minn 5 pazjenti (80%; 95% CI: 38, 96) fil-grupp ta' Spinraza, u 2 minn 3 pazjenti (67%; 95% CI: 21, 94) fil-grupp tal-plaċebo, issodisfaw din id-definizzjoni ta' rispons.
Italian: La risposta immunogenica a nusinersen è stata determinata in 346 pazienti con campioni plasmatici al basale e post-basale valutati per la presenza di anticorpi anti-farmaco (anti-drug antibodies, ADA).
Maltese: Ir-rispons immunoġeniku għal nusinersen ġie stabbilit fi 346 pazjent b'kampjuni tal-plażma fil-linja bażi u wara l-linja bażi evalwati għal antikorpi kontra l-mediċina (ADA, anti-drug antibodies).
Italian: 5,9% (IC al 95%: 0,7;
Maltese: 5.9% (95% CI: 0.7,
Italian: Soluzione limpida e incolore con pH di circa 7,2.
Maltese: Soluzzjoni ċara u bla kulur soluzzjoni b'pH ta' madwar 7.2.
Italian: Al giorno 700, 7 pazienti su 11 (64%) con 2 copie del gene SMN2 e 0 pazienti su 5 (0%) con 3 copie del gene SMN2, hanno soddisfatto i criteri definiti dal protocollo di SMA con manifestazioni cliniche, tuttavia tali pazienti hanno registrato un aumento di peso e raggiunto motor milestones WHO in contrasto con la SMA di tipo I. Un confronto del raggiungimento delle motor milestones tra i pazienti con SMA sintomatica ad insorgenza neonatale e SMA pre-sintomatica è riportato nella Figura 3.
Maltese: F'jum 700, 7 minn 11il pazjent (64%) b'2 kopji ta' ġene SMN2 u 0 minn 5 pazjenti (0%) bi 3 kopji ta' SMN2, kisbu lkriterji definiti mill-protokoll ta' SMA manifestata b'mod kliniku, madankollu, dawn il-pazjenti kienu qed iżidu l-piż u jiksbu milestones tal-WHO, inkonsistenti ma' SMA ta' Tip I.
Italian: Ogni ml contiene 2,4 mg di nusinersen.
Maltese: Kull ml fih 2.4 mg ta' nusinersen.
Italian: La dose abituale di Spinraza è 12 mg.
Maltese: Id-doża tas-soltu ta' Spinraza hi ta' 12 mg.
Italian: A partire dal 19 ottobre 2018, nel database di uno studio clinico sono stati identificati 100 eventi avversi di ipersensibilità dovuti alla somministrazione di nusinersen.
Maltese: Mid-19 ta' Ottubru 2018, kienu identifikati 100 Avveniment Avvers (AEs - Adverse Events) ta' sensittività eċċessiva minħabba l-għoti ta' nusinersen fid-database tal-prova klinika.
Italian: L'eccezione è stata un deficit acuto transitorio nei riflessi spinali inferiori, che si è verificato ai livelli di dose massimi in ogni studio (3 o 4 mg per dose; equivalenti a 30 o 40 mg per dose intratecale nei pazienti).
Maltese: L-eċċezzjoni kien tnaqqis akut u temporanju fir-riflessi talparti t'isfel tas-sinsla, li seħħ fl-ogħla livelli tad-doża f'kull studju (3 jew 4 mg f'kull doża; ekwivalenti għal 30 jew 40 mg għal kull doża minn ġot-teka fil-pazjenti).
Italian: - Ogni ml contiene 2,4 mg di nusinersen.
Maltese: - Kull ml fih 2.4 mg ta' nusinersen.
Italian: * Eventi avversi ritenuti correlati alla procedura di puntura lombare.
Maltese: *Avvenimenti avversi kkunsidrati li huma relatati mal-proċedura tat-titqiba fis-sinsla.
Italian: Nel complesso, 11 pazienti su 20 (55%) hanno soddisfatto l'endpoint di un aumento del punteggio CHOP INTEND totale di ≥ 4 punti all'ultima visita dello studio.
Maltese: Globalment, 11 minn 20 pazjent (55%), kisbu l-punt aħħari ta' żieda fil-punteġġ totali CHOP INTEND ta' ≥4 punti sal-aħħar viżta tal-istudju tagħhom.