FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: No accumulation was seen at 1 mg/kg (once weekly or once every other week) or 3 mg/kg once weekly.
French: Aucune accumulation n'a été observée à 1 mg/kg (une fois par semaine ou une fois toutes les deux semaines) ou à 3 mg/kg une fois par semaine.
English: You must not be given KANUMA: - if you or your child has experienced life-threatening allergic reactions to sebelipase alfa that cannot be managed when you or your child receives the medicine again, or to egg or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
French: Ne recevez jamais KANUMA : si vous-même ou votre enfant avez eu des réactions allergiques à la sebelipase alfa menaçant le pronostic vital, qui ne pourront pas être traitées lorsque vous-même ou votre enfant recevrez une nouvelle fois le médicament ; ou aux œufs ou à l'un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).
English: The most serious side effects may include an allergic reaction (seen very commonly [may affect more than 1 in 10 people] in infants younger than 6 months old, or commonly [may affect up to 1 in 10 people] in children and adults) with symptoms including difficulty breathing, swelling of the throat, rapid breathing, fast heartbeat, chest discomfort, mild swelling of eyelids, red eyes, runny nose, flushing, and hives.
French: Les effets indésirables les plus graves peuvent inclure une réaction allergique (très fréquemment observée [peut affecter plus de 1 personne sur 10] chez les nourrissons âgés de moins de 6 mois ou fréquemment [peut affecter jusqu'à 1 personne sur 10] chez les enfants et les adultes) avec des symptômes comprenant une difficulté à respirer, un gonflement de la gorge, une respiration rapide, une fréquence cardiaque rapide, une gêne thoracique, un léger gonflement des paupières, des yeux rouges, un écoulement nasal, des bouffées vasomotrices et de l'urticaire.
English: LAL deficiency registry
French: Registre du déficit en LAL
English: For patients who have signs and symptoms of the disease when they are infants, the recommended starting dose is 1 mg/kg once weekly.
French: Chez les patients ayant présenté des signes et symptômes de la maladie lorsqu'ils étaient nourrissons, la dose initiale recommandée est de 1 mg/kg une fois par semaine.
English: Anaphylaxis occurred during the infusion as late as 1 year after treatment initiation.
French: La survenue d'une anaphylaxie pendant la perfusion a été observée jusqu'à 1 an après l'instauration du traitement.
English: Table 3: Primary and secondary efficacy endpoints in LAL-CL02 Endpoint
French: Tableau 3: Critères de jugement principal et secondaires de l'étude LAL-CL02
English: • Information on how to manage patients experiencing severe hypersensitivity reactions including anaphylaxis.
French: • Informations relatives à la prise en charge des patients présentant des réactions d'hypersensibilité sévère, notamment l'anaphylaxie.
English: The safety and efficacy of KANUMA in patients older than 65 years have not been evaluated and no alternative dose regimens can be recommended for these patients.
French: La sécurité et l'efficacité de KANUMA chez les patients âgés de plus de 65 ans n'ont pas été évaluées et aucune autre recommandation posologique ne peut être donnée pour ces patients.
English: You or your child may be monitored by your doctor or nurse for an additional hour after the infusion.
French: Vous-même ou votre enfant serez être surveillé par votre médecin ou votre infirmier/ère pendant une heure après la perfusion.
English: Tmax = Time to maximum concentration CL = Clearance
French: Tmax = temps nécessaire pour obtenir la concentration maximale CL = clairance
English: LAL deficiency is a rare disease associated with significant morbidity and mortality, which affects individuals from infancy through adulthood.
French: Le déficit en LAL est une maladie rare associée à une morbidité et une mortalité importantes, qui affecte les individus de la petite enfance à l'âge adulte.
English: Fifty-six of 84 patients (67%) who received sebelipase alfa during clinical studies (LAL-CL01/LALCL04, LAL-CL02 and LAL-CL03) were in the paediatric and adolescent age range (1 month up to 18 years).
French: Cinquante-six des 84 patients (67 %) ayant reçu la sebelipase alfa dans le cadre d'études cliniques (LAL-CL01/LAL-CL04, LAL-CL02 et LAL-CL03) se situaient dans les tranches d'âges pédiatriques et des adolescents (de 1 mois jusqu'à 18 ans).
English: Dose adjustments may be considered based on how well you or your child responds to treatment.
French: Des ajustements posologiques pourront être envisagés en fonction de votre réponse ou de la réponse de votre enfant au traitement.
English: Children and adults with LAL deficiency
French: Enfants et adultes atteints d'un déficit en LAL
English: Patients were randomised to receive KANUMA at a dose of 1 mg/kg (n = 36) or placebo (n = 30) once every other week for 20 weeks in the double-blind period.
French: Les patients ont été randomisés afin de recevoir KANUMA à la dose de 1 mg/kg (n=36) ou le placebo (n=30) une fois toutes les deux semaines pendant 20 semaines au cours de la période en double insu.
English: KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
French: KANUMA n'a aucun effet ou qu'un effet négligeable sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
English: There are no clinical data on the effects of sebelipase alfa on fertility.
French: Il n'existe pas de données cliniques sur les effets de la sebelipase alfa sur la fertilité.
English: Body temperature increased, oxygen saturation decreased, blood pressure increased, heart rate increased, respiratory rate increased a
French: Augmentation de la température corporelle, saturation en oxygène diminuée, augmentation de la pression artérielle, augmentation de la fréquence cardiaque, augmentation de la fréquence respiratoire a
English: LAL-CL02 was a multicentre, double-blind, placebo-controlled study in 66 children and adults with LAL deficiency.
French: L'étude LAL-CL02 était une étude contrôlée contre placebo, multicentrique et en double insu menée chez 66 enfants et adultes atteints d'un déficit en LAL.
English: ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in 3 of the 4 patients.
French: Les taux d'AAM ont diminué jusqu'à atteindre des niveaux indétectables pendant la suite du traitement chez 3 des 4 patients.
English: Of patients with paired liver biopsies, 63% (10/16) of KANUMA-treated patients had improvement in hepatic steatosis (at least ≥ 5% reduction) as measured by morphometry compared to 40% (4/10) of placebo patients.
French: Parmi les patients ayant effectué les deux biopsies hépatiques, 63 % (10/16) des patients traités par KANUMA ont présenté une amélioration de la stéatose hépatique (réduction minimale ≥ 5 %) mesurée par morphométrie, contre 40 % (4/10) des patients sous placebo.
English: Open-label period
French: Période en ouvert
English: , abdominal pain b,e abdominal distension, nausea b e
French: , douleur abdominale b,e distension abdominale, nausées b, e
English: In LAL-CL03, sebelipase alfa was eliminated from the systemic circulation with a median T1/2 of 0.1 hr (range: 0.1-0.2) at the 3 mg/kg once weekly dose (n = 4).
French: Dans l'étude LAL-CL03, la sebelipase alfa a été éliminée de la circulation systémique avec une T1/2 médiane de 0,1 h (extrêmes : 0,1-0,2) à la dose de 3 mg/kg une fois par semaine (n=4).
English: Paired liver biopsies at baseline and week 20 were available in a subset of patients (n = 26).
French: Deux biopsies hépatiques réalisées au début de l'étude et à la semaine 20 étaient disponibles dans un sous-groupe de patients (n=26).
English: The recommended dose is 1 mg per kg body weight once every other week through a drip into a vein.
French: La dose recommandée est de 1 mg par kg de poids corporel une fois toutes les deux semaines par une perfusion en goutte-à-goutte dans une veine.
English: You can help by reporting any side effects you or your child may get.
French: Vous pouvez y contribuer en signalant tout effet indésirable que votre enfant ou vous-même observez.
English: The management of hypersensitivity reactions may include temporarily interrupting the infusion, lowering the infusion rate, and/or treatment with antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids.
French: La prise en charge des réactions d'hypersensibilité peut inclure l'interruption temporaire de la perfusion, le ralentissement du débit de la perfusion et/ou le traitement par des antihistaminiques, des antipyrétiques et/ou des corticoïdes.
English: If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C, unless dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
French: En cas d'utilisation non immédiate, les durées et conditions de conservation après dilution et avant utilisation relèvent de la seule responsabilité de l'utilisateur et ne devraient normalement pas dépasser 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C ou 12 heures à une température ne dépassant pas 25 °C, sauf en cas de dilution réalisée en conditions d'asepsie dûment contrôlées et validées.
English: Study LAL-CL08: an open-label, Phase 2 study in infants with rapidly progressive LAL Deficiency to explore long-term safety and efficacy data.
French: Étude LAL-CL08 : étude de phase 2 en ouvert chez les nourrissons présentant un déficit en LAL en progression rapide, destinée à examiner les données de sécurité d'emploi et d'efficacité à long terme.
English: Each vial of KANUMA is intended for single use only.
French: Chaque flacon de KANUMA est destiné exclusivement à un usage unique.
English: Lipid accumulation in the intestinal wall leads to malabsorption and growth failure.
French: L'accumulation de lipides dans la paroi intestinale conduit à une malabsorption et un retard de croissance.
English: The other ingredients are trisodium citrate dihydrate (see section 2 under ‘KANUMA contains sodium'), citric acid monohydrate, human serum albumin, and water for injections.
French: Les autres composants sont le citrate de sodium (voir rubrique 2 au paragraphe « KANUMA contient du sodium »), l'acide citrique monohydraté, la solution d'albumine humaine et l'eau pour préparations injectables.
English: PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS Concentrate for solution for infusion 1 vial of 10 ml
French: FORME PHARMACEUTIQUE ET CONTENU Solution à diluer pour perfusion 1 flacon de 10 ml
English: There are no data from studies in breast-feeding women.
French: Il n'existe pas de données issues d'études chez les femmes qui allaitent.
English: • Information to healthcare professionals that it is the responsibility of the MAH to provide the test for the monitoring of ADA positive patients including the modalities for requesting the test.
French: • Informations destinées aux professionnels de santé indiquant qu'il est de la responsabilité du titulaire de l'autorisation de mise sur le marché de fournir le test de surveillance des patients présentant des AAM, y compris les modalités de demande du test.
English: In addition to liver disease, patients with LAL deficiency experience increased risk for cardiovascular disease and accelerated atherosclerosis.
French: Outre une maladie hépatique, les patients atteints de déficit en LAL présentent un risque accru de maladie cardiovasculaire et d'athérosclérose précoce.
English: KANUMA treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with LAL deficiency, other metabolic disorders, or chronic liver diseases.
French: Le traitement par KANUMA doit être supervisé par un professionnel de santé ayant l'expérience de la prise en charge des patients atteints d'un déficit en LAL, d'autres maladies métaboliques ou de maladies hépatiques chroniques.
English: No dosing adjustment is recommended in patients with renal or hepatic impairment based on current knowledge of the pharmacokinetics and pharmacodynamics of sebelipase alfa.
French: Aucune adaptation posologique n'est recommandée chez les patients présentant une insuffisance rénale ou hépatique au vu des données actuellement disponibles sur la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de la sebelipase alfa.
English: The dose you or your child receives is based on your or your child's body weight.
French: La dose administrée est calculée en fonction de votre poids corporel ou de celui de votre enfant.
English: It is a solution that is clear to slightly opalescent, and colourless to slightly coloured.
French: C'est une solution claire à légèrement opalescente et incolore à légèrement colorée.
English: The difference in exposures to sebelipase alfa between the once weekly 0.35 mg/kg and 3 mg/kg groups was more than dose proportional, with a 8.6-fold increase in dose resulting in a 9.6-fold increase in exposure for AUC and a 10.0-fold increase for Cmax.
French: La différence en termes d'exposition à la sebelipase alfa entre les groupes recevant 0,35 mg/kg et 3 mg/kg une fois par semaine était plus que proportionnelle à la dose, une augmentation de la dose d'un facteur 8,6 entraînant une augmentation de l'exposition d'un facteur 9,6 pour l'ASC et d'un facteur 10,0 pour la
English: A further dose escalation to 5 mg/kg once weekly was allowed.
French: Une augmentation supplémentaire de la dose à 5 mg/kg une fois par semaine était autorisée.
English: Tell your doctor if you or your child is on a controlled sodium diet.
French: Indiquez à votre médecin si vous ou votre enfant suivez un régime pauvre en sodium.
English: Pack sizes: 1 vial containing 10 ml of concentrate.
French: Présentation : 1 flacon contenant 10 ml de concentré.
English: in Jan 2027
French: prévu pour janvier 2027
English: Life-threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance when attempts to rechallenge are unsuccessful, or to egg or any of the excipients listed in section 6.1, (see section 4.4).
French: Hypersensibilité menaçant le pronostic vital (réaction anaphylactique) au principe actif en cas d'échec des tentatives de réintroduction du médicament, aux œufs ou à l'un des excipients mentionnés à la rubrique 6.1 (voir rubrique 4.4).
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly was associated with additional improvements in weight gain, lymphadenopathy and serum albumin.
French: L'augmentation de la dose à 3 mg/kg une fois par semaine était associée à des améliorations supplémentaires pour le gain de poids, la lymphadénopathie et la sérum-albumine.
English: Patients received sebelipase alfa at 0.35 mg/kg once weekly for the first 2 weeks and then 1 mg/kg once weekly.
French: Les patients ont reçu la sebelipase alfa à la dose de 0,35 mg/kg une fois par semaine pendant les 2 premières semaines, puis 1 mg/kg une fois par semaine.
English: MedDRA preferred term
French: Terme préféré MedDRA
English: Most patients who developed ADA did so within the first 2 months of exposure.
French: La plupart des patients concernés ont développé des AAM au cours des 2 premiers mois d'exposition.
English: KANUMA at doses up to 1 mg/kg once weekly resulted in improvements in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels and weight gain within the first several weeks of treatment.
French: KANUMA administré à des doses allant jusqu'à 1 mg/kg une fois par semaine a entraîné des améliorations en termes de taux d'alanine aminotransférase (ALAT) et d'aspartate aminotransférase (ASAT) et de gain de poids au cours des premières semaines de traitement.
English: In LAL-CL03, 6 of 9 KANUMA-treated infants survived beyond 12 months (67% 12-month survival, 95% CI: 30% to 93%).
French: Dans l'étude LAL-CL03, 6 des 9 nourrissons traités par KANUMA ont survécu au-delà de 12 mois (survie à 12 mois de 67 %, IC à 95 % : 30 % à 93 %).
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly should be considered based on clinical response.
French: Une augmentation de la dose à 3 mg/kg une fois par semaine doit être envisagée en fonction de la réponse clinique.
English: In the historical cohort, 0 of 21 patients survived beyond 8 months of age (0% 12-month survival, 95% CI: 0% to
French: Dans la cohorte historique, aucun des 21 patients n'avait survécu au-delà de 8 mois (survie à 12 mois de 0 %, IC à 95 % : 0 % à 16 %).
English: Mechanism of action Sebelipase alfa is a recombinant human lysosomal acid lipase (rhLAL).
French: Mécanisme d'action La sebelipase alfa est une lipase acide lysosomale recombinante humaine (rhLAL).
English: Laryngeal oedema e, dyspnoea b,c,e
French: Œdème laryngé e, dyspnée b,c,e
English: The pharmacokinetics of sebelipase alfa in children and adults were determined using a population pharmacokinetic analysis of 65 patients with LAL deficiency who received intravenous infusions of KANUMA at 1 mg/kg once every other week in LAL-CL02.
French: La pharmacocinétique de la sebelipase alfa chez les enfants et adultes a été déterminée à l'aide d'une analyse pharmacocinétique de population portant sur 65 patients atteints de déficit en LAL qui avaient reçu des perfusions intraveineuses de KANUMA à la dose de 1 mg/kg une fois toutes les deux semaines dans l'étude LAL-CL02.
English: There is limited information of sebelipase alfa pharmacokinetics in non-Caucasian ethnic groups.
French: Il n'existe que des données limitées sur la pharmacocinétique de la sebelipase alfa dans les groupes ethniques non caucasiens.
English: The educational material is aimed to encourage healthcare professionals to enrol patients in the prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase (LAL) Deficiency to monitor for efficacy and safety of Kanuma (LAL Deficiency Registry), with particular regard to hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies (ADA) development impacting response to drug.
French: Le matériel éducatif a pour objet d'encourager les professionnels de la santé à recruter des patients dans le registre prospectif de la maladie et des résultats cliniques des patients atteints de déficit en lipase acide lysosomale (LAL) afin de suivre l'efficacité et la sécurité d'emploi de Kanuma (Registre du déficit en LAL), avec une attention particulière portée aux réactions d'hypersensibilité, notamment l'anaphylaxie et le développement d'anticorps anti-médicament (AAM) influant sur la réponse au médicament.
English: Other medicines and KANUMA Tell your doctor if you or your child are using, have recently used or might use any other medicines.
French: Informez votre médecin si vous-même ou votre enfant utilisez, avez récemment utilisé ou pourriez utiliser tout autre médicament.
English: Very common Tachycardia b
French: Tachycardie b
English: Patients have developed anti-drug antibodies (ADA) to sebelipase alfa.
French: Des patients ont développé des anticorps anti-médicament (AAM) dirigés contre la sebelipase alfa.
English: Efficacy was assessed by comparing the survival experience of KANUMA-treated patients who survived past 12 months of age in LAL-CL03 with a historical cohort of untreated infants presenting with LAL deficiency with similar clinical characteristics.
French: L'efficacité a été évaluée en comparant le taux de survie des patients traités par KANUMA au-delà de l'âge de 12 mois dans l'étude LAL-CL03 avec celle d'une cohorte historique de nourrissons non traités atteints d'un déficit en LAL et présentant des caractéristiques cliniques similaires.
English: In a separate open-label study (LAL-CL01/LAL-CL04) in adult patients with LAL deficiency, improvements in serum transaminase and lipid levels were sustained through the 104-week treatment period.
French: Dans une autre étude en ouvert (LAL-CL01/LAL-CL04) menée chez des patients adultes atteints d'un déficit en LAL, les améliorations des taux sériques de transaminases et de lipides ont été maintenues tout au long de la période de traitement de 104 semaines.
English: Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA
French: Rapporté chez ≥ 2 patients recevant KANUMA
English: Primary Endpoint Normalisation of ALT
French: Critère de jugement principal Normalisation de l'ALAT
English: What KANUMA is and what it is used for What you need to know before you are given KANUMA How KANUMA is given
French: Qu'est-ce que KANUMA et dans quel cas est-il utilisé Quelles sont les informations à connaître avant de recevoir KANUMA Comment KANUMA est-il administré Quels sont les effets indésirables éventuels Comment conserver KANUMA
English: LAL deficiency is a genetic disease that leads to liver damage, high blood cholesterol, and other complications due to a build-up of certain types of fats (cholesteryl esters and triglycerides).
French: Le déficit en LAL est une maladie génétique qui entraîne des lésions hépatiques, des taux élevés de cholestérol dans le sang et d'autres complications dues à une accumulation de certains types de graisses (esters de cholestérol et triglycérides).
English: Trisodium citrate dihydrate (see leaflet for further information) Citric acid monohydrate
French: Citrate de sodium (voir la notice pour plus d'informations) Acide citrique monohydraté
English: There is a lack of data in patients with severe hepatic impairment.
French: Les données manquent chez les patients présentant une altération hépatique sévère.
English: No adverse findings were observed in rat and rabbit embryofoetal development studies at doses up to at least 10 times the adult/children recommended dose and in rat fertility and peri- postnatal development studies at doses up to 10 times the adult/children recommended dose.
French: Aucun effet indésirable n'a été observé dans les études de développement embryofœtal chez le rat et le lapin à des doses pouvant atteindre 10 fois minimum la dose recommandée chez l'adulte/l'enfant et dans les études de fertilité et de développement périnatal et postnatal chez le rat à des doses atteignant 10 fois la dose recommandée chez l'adulte/l'enfant.
English: Those patients who developed ADA did so within the first 3 months of exposure.
French: Les patients concernés ont développé des AAM au cours des 3 premiers mois d'exposition.
English: This medicinal product contains 33 mg sodium per vial and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6).
French: Ce médicament contient 33 mg de sodium par flacon et il est dilué dans une solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) pour perfusion (voir rubrique 6.6).
English: ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in all patients.
French: Les taux d'AAM ont diminué jusqu'à atteindre des niveaux indétectables pendant la suite du traitement chez tous les patients.
English: This should be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
French: A prendre en compte chez les patients contrôlant leur apport alimentaire en sodium.
English: Based on clinical response, dose escalation to 3 mg/kg once weekly occurred as early as 1 month and up to 20 months after starting treatment at 1 mg/kg.
French: En fonction de la réponse clinique, une augmentation de la dose à 3 mg/kg une fois par semaine a été appliquée dès 1 mois de traitement et jusqu'à 20 mois après le début du traitement à 1 mg/kg.
English: Reporting of side effects
French: Déclarations d'effets secondaires
English: All patients were receiving 1 mg/kg once every other week.
French: Tous les patients recevaient une dose de 1 mg/kg une fois toutes les deux semaines.
English: Transient hypercholesterolaemia, transient hypertriglyceridaemia
French: Hypercholestérolémie transitoire, hypertriglycéridémie transitoire
English: After dilution: Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C.
French: Après dilution : La stabilité physico-chimique après dilution a été démontrée pendant 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C, ou pendant 12 heures à une température ne dépassant pas 25 °C.