FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Finnish: Galafoldia ei ole tutkittu Fabryn tautia sairastavilla potilailla, joiden glomerulusten suodatusnopeus (GFR) on alle 30 ml/min/1,73 m2. Kerta-annostutkimuksessa, jossa Galafoldia annettiin potilaille, joilla ei ollut Fabryn tautia ja joilla oli eriasteinen munuaisten vajaatoiminta, altistuminen nousi 4,3-kertaiseksi potilailla, joilla oli vaikea munuaisten vajaatoiminta (GFR < 30 ml/min/1,73 m
Estonian: Galafoldi ei ole uuritud Fabry tõvega patsientidel, kelle glomerulaarfiltratsiooni kiirus (GFR) on alla 30 ml/min/1,73 m2. Galafoldi üksikannuste uuringus Fabry tõveta uuritavatel, kellel oli erineva raskusastmega neerupuudulikkus, suurenes raske neerukahjustusega osalejatel (GFR < 30 ml/min/1,73 m2) ekspositsioon 4,3 korda.
Finnish: Musta rautaoksidi Kaliumhydroksidi
Estonian: Must raudoksiid Kaaliumhüdroksiid
Finnish: Iäkkäät potilaat Annosta ei tarvitse muuttaa iän perusteella (ks. kohta 5.2).
Estonian: Eakad Vanuse järgi annuse kohandamine ei ole vajalik (vt lõik 5.2).
Finnish: Galafold-hoidon saa aloittaa vain erikoislääkäri, jolla on kokemusta Fabryn taudin diagnosoinnista ja hoidosta, ja hänen on myös valvottava hoitoa.
Estonian: Ravi Galafoldiga peab alustama ja jälgima Fabry tõve diagnoosimises ja ravis kogenud eriarst.
Finnish: c.A1C tai c.A1T
Estonian: c.A1C või c.A1T
Finnish: c.1018T>C tai c.1018T>A c.T1018C tai c.T1018A
Estonian: c.1018T>C või c.1018T>A c.T1018C või c.T1018A
Finnish: Galafoldin säilyttäminen
Estonian: Kuidas Galafoldi säilitada
Finnish: Migalastaatin sitoutuminen stabiloi nämä -Gal A:n mutanttimuodot solulimakalvostossa ja edistää niiden asianmukaista siirtymistä lysosomeihin.
Estonian: Migalastaadi seondumine stabiliseerib -Gal A mutantvorme endoplasma võrgustikus ja soodustab nende normaalset liikumist lüsosoomidesse.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saamattomia potilaita koskevassa tutkimuksessa ja avoimessa jatkotutkimuksessa munuaistoiminta pysyi vakaana, kun potilas sai Galafold-hoitoa enintään viiden vuoden ajan.
Estonian: Ensüümasendusravi mittesaanute uuringus ja avatud jätku-uuringus jäi kuni 5 aastat kestnud Galafoldi-ravi ajal neerufunktsioon stabiilseks.
Finnish: Farmakokineettinen tutkimus, jossa terveille vapaaehtoisille miehille annettiin 150 mg [14C]-migalastaattihydrokloridia, osoitti, että noin 77 prosenttia radioaktiivisesti merkitystä annoksesta todettiin virtsasta, josta 55 prosenttia erittyi muuttumattomana migalastaattina ja 4 prosenttia M1-, M2- ja M3-metaboliitteinaJäljelle jäävä 5 prosenttia koostuu metaboliiteista, joiden pitoisuus ei ollut mitattavissa.
Estonian: Tervetel meessoost vabatahtlikel 150 mg [14C]-migalastaatvesinikkloriidiga tehtud farmakokineetikauuringus ilmnes, et ligikaudu 77% radiomärgistatud annusest leiti uriinist, sellest 55% eritus migalastaadina muutumatul kujul ja 4% kokku metaboliitide M1, M2 ja M3-na.
Finnish: Veren kreatiinikinaasin nousu Painonnousu
Estonian: Kreatiinfosfokinaasi suurenenud sisaldus veres Kehakaalu tõus
Finnish: Keskimäärin 3,4 hoitovuoden jälkeen eGFRCKD-EPI:n keskimääräinen muutos vuodessa oli -0,74 ml/min/1,73 m2 (95 %:n luottamusväli: -1,89; 0,40; n=41).
Estonian: Pärast keskmiselt 3,4 aastat kestnud ravi oli keskmine aastane eGFRCKD-EPI muutus -0,74 ml/min/1,73 m2 (95% usaldusvahemik: -1,89, 0,40; n = 41).
Finnish: Tämä entsyymivirhe aiheuttaa rasva-aineen nimeltä globotriaosyyliseramiidi (GL-3) epänormaalia kerääntymistä munuaisiin, sydämeen ja muihin elimiin.
Estonian: See ensüümidefekt põhjustab globotriaosüültseramiidiks nimetatava rasvaine (GL-3) ebanormaalset ladestumist neerudesse, südamesse ja teistesse elunditesse, mis viibki Fabry tõve sümptomite tekkeni.
Finnish: Fabryn tautia aiheuttavat mutaatiot GLA-geenissä aiheuttavat lysosomaalisen entsyymin -galaktosidaasi A:n (-Gal A) puutetta.
Estonian: Fabry tõbe põhjustavad GLA geeni mutatsioonid, mille tagajärjel tekib lüsosomaalse ensüümi alfagalaktosidaas A (-Gal A) puudulikkus.
Finnish: Galafold ei ole tarkoitettu potilaille, joiden mutaatiot eivät vastaa hoitoon (ks. kohta 5.1).
Estonian: Galafold ei ole näidustatud kasutamiseks ravile allumatute mutatsioonidega patsientidel (vt lõik 5.1).
Finnish: Jos otat enemmän Galafoldia kuin sinun pitäisi, lopeta lääkkeen ottaminen heti ja ota yhteys lääkäriin.
Estonian: Kui te võtate ettenähtust rohkem kapsleid, peate ravimi võtmise lõpetama ja pidama nõu oma arstiga.
Finnish: Galafoldia ei saa ottaa kahtena peräkkäisenä päivänä.
Estonian: Galafoldi ei tohi võtta kaks päeva järjest.
Finnish: Keskimääräinen altistus Galafoldin markkinoilla olevalle annokselle, yksi 123 mg:n kapseli kerran kahdessa vuorokaudessa, AT1001-041-tutkimuksessa oli 3,57 (± 1,23) vuotta (n=85).
Estonian: Turustatava Galafold 123 mg annust ülepäeva saanud patsiendid olid uuringu AT1001-041 lõpetamisel kasutanud ravimit keskmiselt 3,57 (±1,23) aastat (n = 85).
Finnish: Jos olet raskaana, epäilet olevasi raskaana tai jos suunnittelet lapsen hankkimista, kysy lääkäriltä, apteekista tai sairaanhoitajalta neuvoa ennen tämän lääkkeen käyttöä.
Estonian: Kui te olete rase, arvate end olevat rase või kavatsete rasestuda, pidage enne selle ravimi võtmist nõu oma arsti, apteekri või meditsiiniõega.
Finnish: α-Gal A-entsyymiä tuottavassa geenissä olevasta mutaatiosta riippuu, toimiiko entsyymi virheellisesti vai puuttuuko se kokonaan.
Estonian: Sõltuvalt α-Gal A tootva geeni mutatsiooni (muutuse) iseloomust ensüüm kas ei toimi korralikult või puudub hoopis.
Finnish: PP kuukausi VVVV
Estonian: PP kuu AAAA
Finnish: c.1019G>A tai c.1020G>A c.G1019A tai c.G1020A
Estonian: c.1019G>A või c.1020G>A c.G1019A või c.G1020A
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saamattomia potilaita koskevassa tutkimuksessa Galafold vähensi tilastollisesti merkitsevästi lyso-Gb3:n pitoisuutta plasmassa ja munuaisten interstitiaalisten hiussuonten GL-3-inkluusioita potilailla, joilla oli hoitoon vastaavia mutaatiota.
Estonian: Ensüümasendusravi mittesaanute uuringus vähendas Galafold ravile alluva mutatsiooniga patsientidel statistiliselt olulisel määral lyso-Gb3 plasmakontsentratsiooni ja GL-3 inklusioone neerude interstitsiaalsetes kapillaarides.
Finnish: Myös potilailla, jotka satunnaistettiin lumeryhmään vaiheessa 1 ja joiden lääkitykseksi vaihdettiin Galafold kuukautena 6 (vaihe 2), interstitiaalisten hiussuonten GL-3-inkluusiot vähenivät tilastollisesti merkitsevästi kuukautena 12 (-0,33 ± 0,15; -58 %) (p = 0,014).
Estonian: 1. etapis platseeborühma randomiseeritud patsientidel, kes viidi 6. kuul üle Galafoldile (2. etapp), täheldati 12. kuul samuti statistiliselt olulist GL-3 inklusioonide vähenemist neerude interstitsiaalsetes kapillaarides (-0,33 ±0,15; -58%) (p = 0,014).
Finnish: c.G611A tai G612A
Estonian: c.G611A või G612A
Finnish: Tutkimuksessa arvioitiin Galafoldin tehoa ja turvallisuutta vertaamalla sitä entsyymikorvaushoitoon (ERT) (beeta-agalsidaasi, alfa-agalsidaasi) 52:lla Fabryn tautia sairastavalla mies- ja naispotilaalla, jotka saivat entsyymikorvaushoitoa ennen tutkimukseen osallistumista ja joilla oli hoitoon vastaavia mutaatioita (entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneita potilaita koskeva tutkimus).
Estonian: Esimene III faasi uuring (ATTRACT) oli randomiseeritud avatud võrdlusravimiga uuring, milles hinnati Galafoldi efektiivsust ja ohutust võrreldes ensüümasendusraviga (beeta-agalsidaas, alfa-agalsidaas) 52 Fabry tõvega mees- ja naispatsiendil, kes olid enne uuringus osalemist saanud ensüümasendusravi ja kellel olid ravile alluvad mutatsioonid (ensüümasendusravi saanute uuring).
Finnish: In vivo -tietojen perusteella migalastaatti on UDP-glukuronyylitransferaasin (UGT) substraatti.
Estonian: In vivo andmete alusel on migalastaat UGT substraat, mis on vähetähtis eritumisrada.
Finnish: Kliinisesti merkittäviä eroja ei havaittu alustavassa kuuden kuukauden lumekontrolloidussa tutkimusvaiheessa.
Estonian: Esialgse 6-kuulise platseebokontrolliga perioodi kestel ei täheldatud kliiniliselt olulisi erinevusi.
Finnish: Kliinisesti merkittäviä eroja LVMi-arvoissa ei havaittu alustavassa kuuden kuukauden lumekontrolloidussa tutkimusvaiheessa.
Estonian: Esialgse 6-kuulise platseebokontrolliga perioodi kestel ei täheldatud LVMI-s kliiniliselt olulisi erinevusi.
Finnish: Proteiinivirtsaisuus
Estonian: Proteinuuria
Finnish: Kun Galafold-annos oli enintään 1 250 mg, yleisin ilmoitettu haittavaikutus oli päänsärky, ja kun Galafold-annos oli enintään 2 000 mg, yleisin ilmoitettu haittavaikutus oli heitehuimaus.
Estonian: Galafoldi annustega kuni 1250 mg ja 2000 mg olid kõige sagedamini teatatud kõrvaltoimed vastavalt peavalu ja pearinglus.
Finnish: Mikäli annoksen ottoajasta on kulunut yli 12 tuntia, potilaan on otettava Galafoldia seuraavana suunnitelman mukaisena annoksen ottopäivänä normaaliin aikaan kerran kahdessa vuorokaudessa tapahtuvan annostuksen mukaisesti.
Estonian: Kui on möödunud rohkem kui 12 tundi, peab patsient jätkama Galafoldi võtmist annustamise järgmisel ettenähtud päeval ja kellaajal ülepäeva annustamise ajakava järgi.
Finnish: c.T1147C tai c.C1149G tai c.C1149A
Estonian: c.T1147C või c.C1149G või c.C1149A
Finnish: Potilailla, jotka satunnaistettiin Galafold-ryhmään vaiheessa 1, GL-3:n keskimääräinen kertyminen interstitiaalisiin hiussuoniin väheni kuukautena 6 tilastollisesti merkitsevästi enemmän (± SEM) (-0,25 ± 0,10; -39 %) kuin lumeryhmässä (+0,07 ± 0,13; +14 %) (p = 0,008).
Estonian: 1. etapis Galafoldi rühma randomiseeritud patsientidel täheldati 6. kuul GL-3 interstitsiaalsetesse kapillaaridesse keskmise ladestumise (-0,25 ±0,10; -39%) statistiliselt oluliselt suuremat vähenemist (± keskväärtuse standardviga) võrreldes platseeboga (+0,07 ±0,13; +14%) (p = 0,008).
Finnish: Potilas saa parhaan mahdollisen hyödyn, kun Galafold otetaan samaan aikaan joka toinen päivä.
Estonian: Galafoldi optimaalselt kasuliku toime tagamiseks tuleb patsiendil seda võtta ülepäeviti ühel ja samal kellaajal.
Finnish: c.712A>C tai c.714T>A tai c.714T>G
Estonian: c.712A>C või c.714T>A või c.714T>G
Finnish: c.A924T tai c.A924C
Estonian: c.A924T või c.A924C
Finnish: g.2594_10904dup c.195-2500_999+197dup
Estonian: g.2594_10904dup c.195-2500_999+197dup g.2934_6378del
Finnish: c.G140A tai G141A
Estonian: c.G140A või G141A
Finnish: c.1045T>C tai c.1045T>A c.T1045C tai c.T1045A
Estonian: c.1045T>C või c.1045T>A c.T1045C või c.T1045A
Finnish: c.T148C tai c.C150G tai c.C150A F50L
Estonian: c.T148C või c.C150G või c.C150A
Finnish: VEDÄ oikealla oleva kortti ulos 3.
Estonian: TÕMMAKE blister paremale poole välja.
Finnish: c.A504C tai c.A504T
Estonian: c.A504C või c.A504T
Finnish: c.504A>C tai c.504A>T
Estonian: c.504A>C või c.504A>T
Finnish: Migalastaattihoitoon liittyi urosrottien väliaikaista, täysin palautuvaa hedelmättömyyttä kaikkia arvioituja annoksia käytettäessä.
Estonian: Isasrottidel täheldati kõigi uuritud migalastaadi annustega seoses ajutist ja täielikult pöörduvat viljatust.
Finnish: Vasemman kammion massaindeksi (LVMi)
Estonian: Vasaku vatsakese massi indeks (LVMI)
Finnish: Koon 2 kova kapseli (6,4 x 18,0 mm), jossa on läpinäkymätön sininen kansiosa ja läpinäkymätön valkoinen runko-osa, jossa on musta painatus "A1001".
Estonian: Läbipaistmatu sinise kapslikaane ja läbipaistmatu valge kapslikehaga kõvakapsel suurusega nr 2 (6,4 × 18,0 mm), mis sisaldab valget kuni kahvatupruuni pulbrit.
Finnish: Proteiinisekvenssin muutos c.1A>C tai c.1A>T
Estonian: Valgu järjestuse muutus c.1A>C või c.1A>T
Finnish: GL-3-pitoisuuksien laadullista vähenemistä havaittiin useissa munuaissolutyypeissä: podosyyteissä, mesangiosyyteissä ja munuaiskerästen endoteelisoluissa 12 kuukauden Galafold-hoidon aikana.
Estonian: 12-kuulise ravi ajal Galafoldiga täheldati GL-3 sisalduse kvalitatiivset vähenemist eri tüüpi neerurakkudes - vastavalt podotsüütides, mesangiaalsetes rakkudes ja päsmakeste endoteelirakkudes.
Finnish: c.T139C tai c.T139A
Estonian: c.T139C või c.T139A
Finnish: (kierokaula)
Estonian: (kõverkaelsus)
Finnish: c.611G>A tai 612G>A
Estonian: c.611G>A või 612G>A
Finnish: g.10237_11932del/11933_12083i nv/12084_12097del
Estonian: g.10237_11932del/11933_12083i nv/12084_12097del g.>5.5kbdel to 3UTR
Finnish: c.140G>A tai 141G>A
Estonian: c.140G>A või 141G>A
Finnish: c.1095T>A tai c.1095T>G c.T1095A tai c.T1095G
Estonian: c.1095T>A või c.1095T>G c.T1095A või c.T1095G
Finnish: Puh/Tel: +353 (0) 1 588 6850 Faksi/Fax: +353 (0) 1 588 6851 sähköposti/e-mail: info@amicusrx.co.uk
Estonian: Faks: +353 (0) 1 588 6851 e-post: info@amicusrx.co.uk
Finnish: Tästä seuraa GL-3:n ja siihen liittyvien substraattien katabolia.
Estonian: Lüsosoomides taastab migalastaadi dissotsiatsioon -Gal A aktiivsuse, mille tulemusel toimub GL-3 ja seotud substraatide katabolism.
Finnish: TUNTEMATON (del Exon3 ja 4?)
Estonian: TEADMATA (del Exon3 ja 4?)
Finnish: Katso lisäohjeet pakkausselosteesta.
Estonian: Lisateave on pakendi infolehel.
Finnish: c.1034C>G tai c.1034C>A c.C1034G tai c.C1034A
Estonian: c.1034C>G või c.1034C>A c.C1034G või c.C1034A
Finnish: c.139T>C tai c.139T>A
Estonian: c.139T>C või c.139T>A
Finnish: 30 kuukauden Galafold-hoidon jälkeen LVMi-arvon keskimääräinen muutos lähtötasosta oli -3,8 (95 %:n luottamusväli: -8,9, 1,3; n = 28) ja potilailla, joilla oli lähtötilanteessa vasemman kammion hypertrofia, LVMi-arvon keskimääräinen muutos lähtötasosta oli -10,0 (95 %:n luottamusväli: -16,6, -3,3; n = 10).
Estonian: Pärast 30 kuud kestnud ravi Galafoldiga oli LVMi keskmine muutus algtasemega võrreldes -3,8 (95% usaldusvahemik: -8,9, 1,3; n = 28) ja algtasemel vasaku vatsakese hüpertroofiaga patsientidel oli LVMi keskmine muutus algtasemega võrreldes -10,0 (95% usaldusvahemik: -16,6, -3,3; n = 10).
Finnish: c.C159G tai c.C159A
Estonian: c.C159G või c.C159A
Finnish: c.G412A tai c.G412C
Estonian: c.G412A või c.G412C
Finnish: c.C207A tai c.C207G
Estonian: c.C207A või c.C207G
Finnish: c.1147T>C tai c.1149C>G tai c.1149C>A
Estonian: c.1147T>C või c.1149C>G või c.1149C>A
Finnish: c.159C>G tai c.159C>A
Estonian: c.159C>G või c.159C>A
Finnish: c.C519A tai c.C519G
Estonian: c.C519A või c.C519G
Finnish: c.C816A tai c.C816G
Estonian: c.C816A või c.C816G
Finnish: c.442A>C tai c.444T>A tai c.444T>G
Estonian: c.442A>C või c.444T>A või c.444T>G
Finnish: c.A124C tai c.A124T
Estonian: c.A124C või c.A124T
Finnish: c.1196G>A tai c.1197G>A c.G1196A tai c.G1197A
Estonian: Valgu järjestuse muutus c.1196G>A või c.1197G>A c.G1196A või c.G1197A
Finnish: c.924A>T tai c.924A>C
Estonian: c.924A>T või c.924A>C
Finnish: Maksan vajaatoiminta Annosta ei tarvitse muuttaa maksan vajaatoimintaa sairastavilla potilailla (ks. kohta 5.2).
Estonian: Maksakahjustus Maksakahjustusega patsientidel ei ole Galafoldi annuse kohandamine vajalik (vt lõik 5.2).
Finnish: c.1065C>A tai c.1065C>G c.C1065A tai c.C1065G
Estonian: c.1065C>A või c.1065C>G c.C1065A või c.C1065G
Finnish: Iän vaikutusta arvioitiin potilasryhmän farmakokineettisessä analyysissä, jossa tutkittiin migalastaatin puhdistumaa plasmasta potilailla, jotka eivät olleet aiemmin saaneet entsyymikorvaushoitoa.
Estonian: Vanuse mõju migalastaadi plasmakliirensile hinnati ensüümasendusravi mittesaanutel tehtud uuringupopulatsiooni farmakokineetika analüüsis.
Finnish: c.1046G>A tai c.1047G>A c.G1046A tai c.G1047A
Estonian: c.1046G>A või c.1047G>A c.G1046A või c.G1047A
Finnish: c.G103C tai c.G103A
Estonian: c.G103C või c.G103A
Finnish: On suositeltavaa seurata munuaisten toimintaa, sydämen kaikukuvauksen parametreja ja biokemiallisia markkereita ajoittain (6 kuukauden välein) potilailla, joilla on aloitettu migalastaattihoito tai joiden lääkitykseksi on vaihdettu Galafold.
Estonian: Galafoldiga ravi alustanud või sellele üle läinud patsientidel on soovitatav perioodiliselt (iga 6 kuu tagant) jälgida neerufunktsiooni, ehhokardiograafilisi parameetreid ja biokeemilisi markereid.
Finnish: c.216G>A tai c.216G>T tai c.216G>C
Estonian: c.216G>A või c.216G>T või c.216G>C
Finnish: Fabryn tauti on etenevä X-kromosomiin liittyvä lysosomaalinen kertymäsairaus, jota esiintyy miehillä ja naisilla.
Estonian: Fabry tõbi on meestel ja naistel esinev progresseeruv X-liiteline lüsosomaalne ladestushaigus.
Finnish: c.G284A tai c.G285A
Estonian: c.G284A või c.G285A
Finnish: c.C279G tai c.C279A
Estonian: c.C279G või c.C279A
Finnish: c.T241C tai c.T241A
Estonian: c.T241C või c.T241A
Finnish: Lähtöarvot olivat 95,3 g/m Galaford-hoitohaarassa ja 92,9 g/m2 ERT-hoitohaarassa, ja LVMi:n keskimääräinen muutos lähtöarvosta kuukauden 18 kohdalla oli -6,6 (95 %:n luottamusväli: -11,0, -2,1; n = 31) Galafold-hoitohaarassa ja -2,0 (95 %:n luottamusväli: -11,0, 7,0; n = 13) ERT-hoitohaarassa.
Estonian: Algtaseme väärtus oli Galafoldi ravirühmas 95,3 g/m ja ensüümasendusravi saanute rühmas 92,9 g/m2 ning LVMI keskmine muutus algtasemega võrreldes oli 18. kuuks Galafoldi kasutamisel -6,6 (95% usaldusvahemik: -11,0, -2,1; n = 31) ja ensüümasendusravi puhul -2,0 (95% usaldusvahemik: -11,0, 7,0; n = 13).
Finnish: C]-migalastaattihydrokloridia, osoitti, että 99 prosenttia plasmassa todetusta radioaktiivisesti merkitystä annoksesta oli muuttumatonta migalastaattia (77 %) ja kolmea dehydrattua O-glukuronidin konjugoitunutta metaboliittia M1-M3 (13 %).
Estonian: Tervetel meessoost vabatahtlikel 150 mg [14C]-migalastaatvesinikkloriidiga tehtud farmakokineetikauuringus ilmnes, et 99% plasmas määratud radiomärgistatud annusest koosnes migalastaadist muutumatul kujul (77%) ja selle 3-dehüdrogeenitud O-glükuroniidiga konjugeeritud metaboliitidest M1-M3 (13%).
Finnish: Galafoldia ei ole suositeltavaa käyttää Fabryn tautia sairastavilla potilailla, joiden arvioitu glomerulusten suodatusnopeus (GFR) on alle 30 ml/min/1,73 m
Estonian: Galafoldi ei ole soovitatav kasutada Fabry tõvega patsientidel, kelle hinnanguline glomerulaarfiltratsiooni kiirus (GFR) on alla 30 ml/min/1,73 m2 (vt lõik 5.2).
Finnish: Yhdessä Galafold-läpipainoliuskassa on 14 kovaa kapselia eli 28 vuorokauden hoito.
Estonian: Üks Galafoldi blisterümbris = 14 kõvakapslit = 28 ravipäeva
Finnish: Galafoldia saa ottaa vain joka toinen päivä.
Estonian: Galafoldi tuleb võtta ainult üle päeva.
Finnish: c.G471C tai c.G471T
Estonian: c.G471C või c.G471T
Finnish: c.G734A tai c.G735A
Estonian: c.G734A või c.G735A
Finnish: c.T881G tai c.T881A
Estonian: c.T881G või c.T881A
Finnish: c.561G>T tai c.561G>A tai c.561G>C
Estonian: c.561G>T või c.561G>A või c.561G>C
Finnish: Mikäli annoksen ottoajasta on kulunut yli 12 tuntia, ota Galafoldia seuraavana suunnitelman mukaisena annoksen ottopäivänä normaaliin aikaan kerran kahdessa päivässä tapahtuvan annostuksen mukaisesti.
Estonian: Kui on möödunud rohkem kui 12 tundi, peate jätkama Galafoldi võtmist annustamise järgmisel ettenähtud päeval ja kellaajal teie ülepäevase annustamise ajakava järgi.
Finnish: c.817T>C tai c.819T>A tai c.819T>G
Estonian: c.817T>C või c.819T>A või c.819T>G
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneita potilaita koskevassa tutkimuksessa munuaistoiminta pysyi vakaana, kun potilas sai Galafold-hoitoa 18 kuukauden ajan.
Estonian: Ensüümasendusravi saanute uuringus jäi neerufunktsioon stabiilseks kuni 18 kuud kestnud ravi ajal Galafoldiga.
Finnish: Galafold 123 mg, kovat kapselit migalastaatti
Estonian: Galafold 123 mg kõvakapslid migalastaat
Finnish: c.T187A tai c.G188C
Estonian: c.T187A või c.G188C
Finnish: c.284G>A tai c.285G>A
Estonian: c.284G>A või c.285G>A
Finnish: (95 %:n luottamusväli: -2,272, 1,478; n = 34) Galafold-ryhmässä ja
Estonian: (95% usaldusvahemik: -2,653, -0,782; n = 31).
Finnish: c.G131A tai c.G132A
Estonian: c.G131A või c.G132A
Finnish: c.T166A tai c.G167C
Estonian: c.T166A või c.G167C
Finnish: c.280T>A tai c.281G>C
Estonian: c.280T>A või c.281G>C
Finnish: c.G261C tai c.G261T
Estonian: c.G261C või c.G261T
Finnish: c.124A>C tai c.124A>T
Estonian: c.124A>C või c.124A>T
Finnish: c.228G>C tai c.228G>A tai c.228G>T
Estonian: c.228G>C või c.228G>A või c.228G>T
Finnish: c.153G>A tai c.153G>T tai c.153G>C
Estonian: c.153G>A või c.153G>T või c.153G>C
Finnish: c.C233G tai c.C233A
Estonian: c.C233G või c.C233A
Finnish: c.337T>C tai c.339T>A tai c.339T>G
Estonian: c.337T>C või c.339T>A või c.339T>G
Finnish: c.126G>A tai c.126G>C tai c.126G>T
Estonian: c.126G>A või c.126G>C või c.126G>T
Finnish: c.241T>C tai c.241T>A
Estonian: c.241T>C või c.241T>A
Finnish: c.285G>T tai c.285G>C
Estonian: c.285G>T või c.285G>C
Finnish: Avoimessa jatkotutkimuksessa (OLE) keskimääräinen LVMi-arvon muutos lähtötasosta kuukauteen 36 oli -8,3 (95 %:n luottamusväli: -17,1, 0,4; n = 25), ja kuukauteen 48 muutos oli -9,1 (95 %:n luottamusväli: -20,3; 2,0; n=18).
Estonian: Pärast avatud jätku-uuringus tehtud järelkontrolli oli keskmine LVMI muutus võrreldes algväärtusega 36. kuul -8,3 (95% usaldusvahemik: -17,1, 0,4; n = 25) ja 48. kuul -9,1 (95% usaldusvahemik: -20,3, 2,0; n = 18).
Finnish: c.C747G tai c.C747A
Estonian: c.C747G või c.C747A
Finnish: c.C525G tai c.C525A
Estonian: c.C525G või c.C525A
Finnish: c.T552A tai c.T552G
Estonian: c.T552A või c.T552G
Finnish: c.G982A tai c.G982C
Estonian: c.G982A või c.G982C
Finnish: c.412G>A tai c.412G>C
Estonian: c.412G>A või c.412G>C
Finnish: eGFRCKD-EPI:n keskimääräinen muutos vuodessa oli -0,40 ml/min/1,73 m
Estonian: Keskmine eGFRCKD-EPI aastane muutus algtasemega võrreldes oli Galafoldiga 30 kuud ravitud patsientidel -1,72 ml/min/1,73 m
Finnish: Sitoutumista plasman proteiineihin ei havaittu, kun C]-migalastaattihydrokloridia annettiin pitoisuutena 1-100 M.
Estonian: Pärast [14C]-migalastaatvesinikkloriidi manustamist ei tuvastatud kontsentratsioonivahemikus 1...100 M seonduvust plasmavalkudega.
Finnish: c.G609C tai c.G609T
Estonian: c.G609C või c.G609T
Finnish: c.471G>C tai c.471G>T
Estonian: c.471G>C või c.471G>T
Finnish: c.G242A tai c.G243A
Estonian: c.G242A või c.G243A
Finnish: c.279C>G tai c.279C>A
Estonian: c.279C>G või c.279C>A
Finnish: Migalastaattia on kuitenkin osoitettu esiintyvän imettävien rottien maidossa.
Estonian: Imetavatel rottidel on siiski tõestatud migalastaadi sisaldumine emapiimas.
Finnish: Tutkimuksessa arvioitiin Galafoldin tehoa ja turvallisuutta 50:llä Fabryn tautia sairastavalla mies- ja naispotilaalla, jotka eivät olleet saanet aiemmin entsyymikorvaushoitoa tai jotka olivat lopettaneet entsyymikorvaushoidon vähintään kuudeksi kuukaudeksi ja joilla oli hoitoon vastaavia mutaatiota (entsyymikorvaushoitoa aiemmin saamattomia potilaita koskeva tutkimus).
Estonian: Teine III faasi uuring (FACETS) oli 6-kuuline randomiseeritud topeltpime platseebokontrolliga uuring (kuni 6. kuu lõpuni), millele järgnes 18-kuuline avatud periood, et hinnata Galafoldi ohutust ja efektiivsust 50 Fabry tõvega mees- ja naispatsiendil, kes ei olnud varem ensüümasendusravi saanud või olid varem seda ravi saanud, aga ravi oli lõppenud vähemalt 6 kuud tagasi, ning kellel olid ravile alluvad mutatsioonid (ensüümasendusravi mittesaanute uuring).
Finnish: c.612G>T tai c.612G>C
Estonian: c.612G>T või c.612G>C
Finnish: c.C305G tai c.C305A
Estonian: c.C305G või c.C305A
Finnish: Galafold on tarkoitettu sellaisten aikuisten ja vähintään 16-vuotiaiden nuorten pitkäaikaishoitoon, joilla on vahvistettu Fabryn taudin (α-galaktosidaasi A:n puute) diagnoosi ja joilla on hoitoon vastaava mutaatio (ks. taulukot kohdassa 5.1).
Estonian: Galafold on näidustatud kinnitatud Fabry tõve (alfagalaktosidaas A puudulikkus) diagnoosiga ja ravile alluva mutatsiooniga (vt tabelid lõigus 5.1) täiskasvanute ning 16-aastaste ja vanemate noorukite raviks.
Finnish: Tuntoharhat Heitehuimaus Hypestesia
Estonian: Paresteesia Pearinglus Hüpoesteesia
Finnish: c.A840T tai c.A840C
Estonian: c.A840T või c.A840C
Finnish: c.519C>A tai c.519C>G
Estonian: c.519C>A või c.519C>G
Finnish: c.552T>A tai c.552T>G
Estonian: c.552T>A või c.552T>G
Finnish: c.G285T tai c.G285C
Estonian: c.G285T või c.G285C
Finnish: c.261G>C tai c.261G>T
Estonian: c.261G>C või c.261G>T
Finnish: c.233C>G tai c.233C>A
Estonian: c.233C>G või c.233C>A
Finnish: c.C897G tai c.C897A
Estonian: c.C897G või c.C897A
Finnish: c.103G>C tai c.103G>A
Estonian: c.103G>C või c.103G>A
Finnish: c.187T>A tai c.188G>C
Estonian: c.187T>A või c.188G>C
Finnish: c.T960G tai c.T960A
Estonian: c.T960G või c.T960A
Finnish: c.G540C tai c.G540T
Estonian: c.G540C või c.G540T
Finnish: c.242G>A tai c.243G>A
Estonian: c.242G>A või c.243G>A
Finnish: c.207C>A tai c.207C>G
Estonian: c.207C>A või c.207C>G
Finnish: c.T859C tai c.T859A
Estonian: c.T859C või c.T859A
Finnish: c.132G>T tai c.132G>C
Estonian: c.132G>T või c.132G>C