FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
German: 95 % KI Grenzen a Patienten-Abnahmerate pro 48 Wochen: (NCL2-Wert bei Baseline - letzter NCL2-Wert) / (verstrichene Zeit in Einheiten von 48 Wochen) b p-Wert basierend auf 1-Proben T-Test zum Vergleich der Abnahmerate mit dem Wert 2 c Positive Schätzungen weisen auf eine klinische Verschlechterung hin; negative Schätzungen weisen auf eine klinische Verbesserung hin
Italian: a Indice di declino del paziente ogni 48 settimane: (punteggio CLN2 al basale - ultimo punteggio CLN2) / (tempo trascorso in unità di 48 settimane) b p-valore basato sul T-test a 1 campione che mette a confronto l'indice di declino con il valore 2 c Valori positivi indicano un declino clinico; valori negativi indicano un miglioramento clinico
German: Es ist nicht bekannt, ob Brineura schädigende Auswirkungen auf einen Fötus haben kann, wenn es einer schwangeren Frau verabreicht wird, oder ob es Auswirkungen auf die Reproduktionskapazität hat.
Italian: Non è stato accertato che Brineura possa causare danni al feto se somministrato durante la gravidanza o avere effetti negativi sulla capacità riproduttiva.
German: 1 Jahr bis < 2 Jahre: 200 mg (die ersten 4 Dosen), 300 mg (alle weiteren Dosen) ≥ 2 Jahre: 300 mg
Italian: dalla nascita a < 6 : 100 mg da 6 mesi a < 1 anno: 150 mg da 1 anno a < 2 anni: 200 mg (prime 4 dosi), 300 mg (tutte le altre dosi) ≥ 2 anni: 300 mg
German: Brineura muss mit Infusionskomponenten verabreicht werden, die sich als chemisch und physikalisch kompatibel mit Brineura und der Spüllösung erwiesen haben.
Italian: Brineura deve essere somministrato con i componenti di infusione indicati per risultare chimicamente e fisicamente compatibile con la somministrazione di Brineura e della soluzione di lavaggio.
German: Visus- und Anfallswerte bleiben in Kombination mit dem NCL2-Wert (Motorik und Sprache) stabil.
Italian: I punteggi di vista e crisi, quando combinati con il punteggio CLN2 (domini motori e del linguaggio) rimangono stabili.
German: • Programmieren Sie den Pumpenalarm für Druck, Rate und Volumengrenzen auf die höchste Empfindlichkeitsstufe.
Italian: • Programmare gli allarmi della pompa sulle impostazioni di maggiore sensibilità per i limiti di pressione, velocità e volume.
German: Die Durchstechflaschen nicht auf andere Art und Weise auftauen oder erwärmen.
Italian: Non scongelare o riscaldare i flaconcini in altri modi.
German: Die Zugangsvorrichtungen wurden ausgetauscht und die Patienten nahmen die Behandlung mit Brineura wieder auf.
Italian: I dispositivi di accesso sono stati sostituiti consentendo ai pazienti di riprendere il trattamento con Brineura.
German: Eine noch andauernde Studie liefert Erfahrungen mit zwei Patienten im Alter von 2 Jahren, die in jeder zweiten Woche mit 300 mg Brineura behandelt werden (siehe Abschnitt 5.1).
Italian: Uno studio in corso fornisce l'esperienza con due pazienti di 2 anni di età trattati con Brineura alla dose di 300 mg a settimane alterne (vedere il paragrafo 5.1).
German: Abbildung 2: Durchschnittliche Veränderung des NCL2-Werts gegenüber Baseline (Natural-History-Kontrollgruppe vs. Patienten unter Brineura 300 mg in jeder zweiten Woche)
Italian: Figura 2: Variazione media del punteggio CLN2 dal basale (Gruppo di controllo di storia naturale vs pazienti trattati con Brineura, 300 mg a settimane alterne)
German: Der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen stellt sicher, dass allen Angehörigen der Gesundheitsberufe, die das Arzneimittel erwartungsgemäß handhaben und/oder verabreichen, in jedem Mitgliedsstaat, in dem BRINEURA in den Verkehr gebracht wird, Schulungsmaterial (d. h. eine Dosier- und Anwendungsanleitung) zur Verfügung gestellt wird, das darauf abzielt, das bedeutende festgestellte Risiko von Problemen in Zusammenhang mit der Zugangsvorrichtung (Infektion, Verstopfung, Dislokation) zu verhindern und/oder zu minimieren und das Information enthält: - wie BRINEURA zu lagern ist; - zu den Zugangsvorrichtungs-bezogenen Komplikationen (d. h. Infektionen, Undichtigkeit und/oder Defekt der Zugangsvorrichtung; die Unversehrtheit der Zugangsvorrichtung sollte von einem Neurochirurgen bestätigt werden); -wie BRINEURA und die Spüllösung vorzubereiten sind; - eine detaillierte schrittweise Beschreibung der intracerebroventrikulären Infusion von BRINEURA und der Anwendung der Spüllösung (nachdem die BRINEURA-Infusion abgeschlossen ist); - wie die Patienten, die BRINEURA erhalten, überwacht werden sollten.
Italian: Il Titolare dell'AIC deve assicurare che in ogni SM in cui BRINEURA sia commercializzato, tutti gli operatori sanitari che si prevede siano coinvolti nella gestione/somministrazione del prodotto siano provvisti di un programma educativo (ossia, una guida alla posologia e alla somministrazione), volto a prevenire e/o ridurre l'importante rischio identificato di problemi correlati al dispositivo (infezione/blocco/dislocazione), contenente informazioni riguardanti: - come conservare BRINEURA; - le complicazioni correlate al dispositivo (ad esempio, infezioni, perdite e/o guasto del dispositivo; l'integrità del dispositivo deve essere confermata da un neurochirurgo); - come preparare BRINEURA e la soluzione di lavaggio; - una descrizione dettagliata passo a passo dell'infusione intracerebroventricolare di BRINEURA e della somministrazione della soluzione di lavaggio (fornita dopo il completamento dell'infusione di BRINEURA); - come monitorare i pazienti che ricevono BRINEURA.
German: Brineura und die Spüllösung müssen vollständig aufgetaut und sofort verwendet werden (siehe Abschnitt 6.3).
Italian: Brineura e la soluzione di lavaggio devono essere scongelati e utilizzati immediatamente (vedere il paragrafo 6.3).
German: Insgesamt wurden 24 Patienten im Alter von 3 bis 8 Jahren mit 300 mg Brineura in jeder zweiten Woche behandelt.
Italian: Complessivamente, 24 pazienti, di età compresa tra i 3 e gli 8 anni, sono stati trattati con Brineura, 300 mg a settimane alterne.
German: Bei Patienten mit fortgeschrittener NCL2 und bei Neugeborenen kann die Integrität der Blut-Hirn-Schranke herabgesetzt sein.
Italian: I pazienti affetti da CLN2 in fase avanzata e i neonati potrebbero evidenziare una ridotta integrità della barriera ematoencefalica.
German: Durchstechflasche (Glas Typ I) mit einem Butyl-Gummistopfen mit einer Flip-Off-Kappe aus Polypropylen und einer gebördelten Versiegelung (Aluminium).
Italian: Flaconcino (vetro tipo I) con un tappo (gomma butilica), una capsula a strappo (polipropilene) e una ghiera (alluminio).
German: Insgesamt wurde von 6 % der Krampfereignisse angenommen, dass sie mit Cerliponase alfa in Verbindung stehen, sie reichten von leicht bis schwer, CTCAE-Grad 1-4.
Italian: Nel complesso, il 6% di tutti gli eventi convulsivi era da considerarsi correlato a cerliponase alfa, di intensità da lieve a grave, di grado da 1 a 4 nella scala CTCAE.
German: Allerdings kann anhand der Ergebnisse dieser Studien an Dackeln keine zuverlässige Aussage zur Sicherheit beim Menschen gemacht werden, da die Cerliponase alfa-Infusionen nach einem anderen Schema verabreicht wurden und aufgrund von Schwierigkeiten mit dem Verweilkathetersystem und prominenten Überempfindlichkeitsreaktionen selbst innerhalb der gleichen Studie große Unterschiede auftraten.
Italian: Tuttavia, i risultati di questi studi sui bassotti non sono in grado di predire in modo affidabile gli effetti sulla sicurezza per l'uomo, poiché il regime di infusioni di cerliponase alfa era diverso e altamente variabile anche all'interno dello stesso studio a causa di difficoltà riscontrate con i cateteri permanenti e di reazioni di ipersensibilità significative.
German: Die Pharmakokinetik von Cerliponase alfa im Plasma wurde an 13 Patienten untersucht und ergab eine mediane Tmax von 12,0 Stunden (ab Beginn der Infusion), eine mittlere Cmax von 1,39 µg/ml und eine mittlere AUC0-t von 24,1 µg-Stunde/ml.
Italian: Le proprietà farmacocinetiche nel plasma di cerliponase alfa sono state valutate in 13 pazienti e sono state caratterizzati i seguenti valori: un valore Tmax mediano di 12,0 ore (dall'inizio dell'infusione), un valore Cmax medio di 1,39 µg/ml e un valore AUC0-t medio di 24,1 µgora/ml.
German: In Studie 190-201 lag die durchschnittliche Verschlechterungsrate der Patienten, die mit Brineura 300 mg in jeder zweiten Woche behandelt wurden, bei 0,40 Punkten in 48 Wochen.
Italian: Nello studio 190-201, il tasso medio di declino nei pazienti trattati con Brineura, a una dose di 300 mg a settimane alterne, è stato di 0,40 punti ogni 48 settimane.
German: • Eine programmierbare Spritzenpumpe, die über einen angemessenen Abgabebereich, präzise Infusionsraten und Alarmmeldungen für Fehlinfusion oder Okklusion verfügt.
Italian: • Una pompa per siringa programmabile con appropriato intervallo di erogazione, accuratezza nella velocità di erogazione e allarmi per uso non corretto o occlusione.
German: Es wurden mit Brineura keine Tierstudien zur Fortpflanzung durchgeführt.
Italian: Non sono stati condotti studi sulla riproduzione animale utilizzando Brineura.
German: Die empfohlene Dosis beträgt 300 mg Cerliponase alfa und wird jede zweite Woche einmal durch intracerebroventrikuläre Infusion verabreicht.
Italian: La dose consigliata di cerliponase alfa è di 300 mg da somministrare una volta ogni due settimane per infusione intracerebroventricolare.
German: Die Europäische Arzneimittelagentur hat für Brineura eine Zurückstellung von der Verpflichtung zur Vorlage von Ergebnissen zu Studien in einer oder mehreren pädiatrischen Altersklassen mit NCL2 gewährt (siehe Abschnitt 4.2 bzgl. Informationen zur Anwendung bei Kindern und Jugendlichen).
Italian: L'Agenzia europea dei medicinali ha rinviato l'obbligo di presentare i risultati degli studi con Brineura in uno o più sottogruppi della popolazione pediatrica affetta da CLN2 (vedere paragrafo 4.2 per informazioni sull'uso pediatrico).
German: Lassen Sie die Durchstechflaschen mit Brineura und der Spüllösung etwa 60 Minuten lang bei Zimmertemperatur auftauen.
Italian: Scongelare i flaconcini di Brineura e il flaconcino della soluzione di lavaggio a temperatura ambiente per circa 60 minuti.
German: Nicht verwenden, wenn die Lösungen verfärbt sind oder andere Fremdkörper enthalten.
Italian: Non utilizzare se le soluzioni appaiono scolorite o se contengono altre particelle di origine non definita.
German: Für Einzelheiten lesen Sie die Gebrauchsanweisung des Herstellers der Spritzenpumpe.
Italian: Per maggiori dettagli, fare riferimento al manuale operativo del produttore della pompa per siringa.
German: Nicht bekannt Sehr häufig aPropionibacterium acnes, Staphylococcus epidermis bAtonische Anfälle, klonische Krämpfe, Sturzanfälle, Epilepsie, generalisierte tonisch-klonische Anfälle, myoklonische Epilepsie, partielle Anfälle, Petit-mal-Epilepsie, Krampfanfälle, Cluster-Anfälle und Status epilepticus cFieber beinhaltet die kombinierten bevorzugten Begriffe „Fieber" und „Erhöhte Körpertemperatur" d Obstruktion des Katheterdurchflusses eIn klinischen Studien trat keine Dislokation der Vorrichtung auf fVerrutschen der Infusionskanüle
Italian: Comune Comune Non nota Molto comune a,Propionibacterium acnes, staphylococcus epidermis b Crisi atoniche, convulsione clonica, cadute a terra improvvise, epilessia, crisi convulsiva tonico-clonica generalizzata, epilessia mioclonica, crisi epilettiche parziali, epilessia da piccolo male, crisi convulsiva, crisi convulsive a grappolo e stato epilettico c Il termine Piressia raggruppa i termini preferiti combinati "Piressia" e "Aumento della temperatura corporea" d Ostruzione del flusso del catetere e Lo spostamento del dispositivo non si è verificato nel corso degli studi clinici f Rimozione dell'ago di infusione
German: Brineura sollte nur an eine schwangere Frau verabreicht werden, wenn dies eindeutig erforderlich ist.
Italian: Brineura deve pertanto essere somministrato in gravidanza solo se strettamente necessario.
German: Die gesamte Infusionsdauer von Brineura und der erforderlichen Menge der Spüllösung liegt bei etwa 2 bis 4,5 Stunden, je nachdem, welche Dosis und welches Volumen verabreicht wird.
Italian: La durata totale dell'infusione, incluso Brineura e la soluzione di lavaggio richiesta, varia da 2 a 4,5 ore, in base alla dose e al volume.
German: Wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind Herzprobleme in der Vorgeschichte bestehen, wird der Arzt oder das medizinische Fachpersonal bei jeder Infusion Ihre Herzaktivität bzw. die Ihres Kindes überwachen.
Italian: Se lei o suo figlio avete una storia clinica di problemi cardiaci, il medico o l'infermiere controlleranno l'attività cardiaca durante ogni infusione.
German: Limitierte präklinische Daten zur Sicherheit von Cerliponase alfa stammen aus Toxizitätsstudien mit Einfachdosen an Affen sowie Mehrfachdosis-Studien an einem Hundemodell des Dackels mit klassischer spätinfantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose vom Typ 2.
Italian: Sono limitati i dati sulla sicurezza preclinica di cerliponase alfa ottenuti da studi di tossicità a dose singola eseguiti su scimmie e da studi a dose ripetuta eseguiti su un modello di cane bassotto per la ceroidolipofuscinosi neuronale infantile classica di tipo 2.
German: Alle pharmakokinetischen Parameter waren nach der erstmaligen Gabe an Tag 1 und den nachfolgenden Infusionen in Woche 5 und Woche 13 vergleichbar, was darauf hindeutet, dass bei einer Gabe von einmal in jeder zweiten Woche in einer Dosierung von 300 mg keine offensichtliche Akkumulierung oder zeitabhängige PK von Cerliponase alfa in der CSF oder im Plasma auftritt.
Italian: Tutti i parametri farmacocinetici sono risultati simili dopo l'infusione iniziale del Giorno 1 e dopo le infusioni nella Settimana 5 e nella Settimana 13, a indicare l'assenza di apparente PK da accumulo o dipendente dal tempo di cerliponase alfa nel CSF o nel plasma se somministrato a una dose di 300 mg a settimane alterne.
German: Beschriften Sie den Infusionsschlauch mit „Nur zur intracerebroventrikulären Infusion".
Italian: Apporre un'etichetta sulla linea di infusione "Esclusivamente per infusione intracerebroventricolare".
German: Zur Beurteilung der Krankheitsprogression nutzen diese Studien die Summen der Domänen Motorik und Sprache einer krankheitsspezifischen klinischen Bewertungsskala (siehe Tabelle 3).
Italian: Questi studi hanno utilizzato l'insieme di capacità motorie e linguaggio di una scala di rating clinica specifico della malattia (vedere Tabella 3) per valutare la progressione della malattia.
German: Alle 23 Patienten schlossen die Studie 190-201 ab und setzten die Brineura-Behandlung mit 300 mg in jeder zweiten Woche im Rahmen der laufenden Verlängerungsstudie 190-202 bis maximal 124 Wochen fort.
Italian: Tutti i 23 pazienti hanno completato lo studio 190-201 e continuato nello studio di estensione 190-202 attualmente in corso con somministrazione di Brineura, 300 mg a settimane alterne fino a un massimo di 124 settimane.
German: Magnesiumchlorid-Hexahydrat Calciumchlorid-Dihydrat Wasser für Injektionszwecke
Italian: Cloruro di potassio Cloruro di magnesio esaidrato Cloruro di calcio diidrato Acqua per iniezioni
German: Brineura 150 mg Infusionslösung
Italian: Brineura 150 mg soluzione per infusione
German: Der durchschnittliche NCL2-Wert bei Baseline lag bei 3,5 (Standardabweichung [SD] 1,20), in einem Bereich von 1 bis 6; es wurden keine Patienten mit fortgeschrittenem Krankheitsverlauf untersucht (Einschlusskriterien: leichtes bis mäßiges Fortschreiten der NCL2).
Italian: Il punteggio CLN2 medio al basale è stato di 3,5 (deviazione standard (DS) 1,20) con un range da 1 a 6; non sono stati studiati pazienti con progressione della malattia in fase avanzata (criteri di inclusione: progressione da lieve a moderata della malattia CLN2).
German: Cerliponase alfa ist ein Protein und es wird davon ausgegangen, dass es durch Peptidhydrolyse im Stoffwechsel abgebaut wird.
Italian: Cerliponase alfa è una proteina e come tale viene degradata metabolicamente mediante idrolisi peptidica.
German: Aus mikrobiologischer Sicht sollten angebrochene Durchstechflaschen oder in Spritzen aufgezogenes Arzneimittel sofort verwendet werden.
Italian: Da un punto di vista microbiologico, i flaconcini aperti o il farmaco contenuto nelle siringhe deve essere utilizzato immediatamente.
German: Vor jeder Infusion muss medizinisches Fachpersonal eine Sichtprüfung der Kopfhaut vornehmen, um sicherzustellen, dass die Haut intakt ist und die intracerebroventrikuläre Zugangsvorrichtung nicht beschädigt ist.
Italian: Prima di ciascuna infusione, i medici devono ispezionare visivamente il cuoio capelluto per verificarne l'integrità assicurandosi che dispositivo di accesso intracerebroventricolare non sia compromesso.
German: Dieses Arzneimittel ersetzt das fehlende Enzym TPP1.
Italian: Questo medicinale sostituisce l'enzima mancante, TPP1, riducendo il fenomeno di accumulo lisosomiale.
German: In der Studie 190-201 hatten 20 von 23 (87 %) der Patienten, die Brineura über 48 Wochen erhielten, keine unumkehrbare 2-Punkte-Abnahme in der unbehandelten Patientenpopulation (p = 0,0002;
Italian: Nello studio 190-201, 20 su 23 pazienti (87%) a cui è stato somministrato Brineura per 48 settimane non hanno evidenziato un declino irreversibile di 2 punti nella popolazione di pazienti non trattati (p= 0,0002, test binomiale supponendo p0= 0,50).
German: • Zwei mit der Pumpenausstattung kompatible Einwegspritzen.
Italian: • Due siringhe monouso compatibili con la pompa.
German: Jeder Milliliter der Infusionslösung enthält 30 mg Cerliponase alfa.
Italian: Ogni ml di soluzione per infusione contiene 30 mg di cerliponase alfa.
German: Behandlungseffekt wurde angesichts des natürlichen Krankheitsverlaufs bei unbehandelter NCL2 als klinisch relevant betrachtet.
Italian: Gli effetti del trattamento osservati sono stati considerati clinicamente significativi alla luce della storia naturale della CLN2 non trattata.
German: Bei Patienten unter 2 Jahren wird eine geringere Dosierung empfohlen, siehe Abschnitt „Kinder und Jugendliche".
Italian: Nei pazienti di età inferiore ai 2 anni, si consigliano dosi più basse, vedere il paragrafo relativo alla popolazione pediatrica.
German: Im Falle einer Komplikation aufgrund der intracerebroventrikulären Zugangsvorrichtung lesen Sie bitte die Herstellerangaben für weitere Anweisungen.
Italian: In caso di complicanze legate al dispositivo di accesso intracerebroventricolare, fare riferimento alle istruzioni sulle etichette del produttore.
German: Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf den Durchstechflaschen und dem Umkarton angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden.
Italian: Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sui flaconcini e sulla scatola dopo il simbolo SCAD.
German: Es wurden keine Studien zu den Auswirkungen von Brineura auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen durchgeführt.
Italian: Non sono stati condotti studi sugli effetti di Brineura sulla capacità di guidare o di utilizzare macchinari.
German: Verdünnen Sie Brineura nicht.
Italian: Non diluire Brineura.
German: Menschen mit NCL2 haben entweder zu wenig oder gar kein Enzym TPP1; das verursacht eine Anhäufung von Substanzen, die als lysosomale Speichermaterialien bezeichnet werden.
Italian: Le persone affette da CLN2 non presentano un enzima chiamato TPP1 oppure questo è presente ma in quantità ridotta e ciò causa un accumulo di sostanze chiamate materiali di accumulo lisosomiale.
German: Komplikationen durch die Applikationsvorrichtung
Italian: Complicanze legate al dispositivo
German: Die häufigsten Manifestationen waren Fieber mit Erbrechen, Pleozytose oder Reizbarkeit, was nicht mit den klassischen immunvermittelten Überempfindlichkeitsreaktionen übereinstimmt.
Italian: Le manifestazioni più frequenti includevano piressia con vomito, pleiocitosi o irritabilità, che sono incompatibili con l'ipersensibilità immuno-mediata classica.
German: Tabelle 1: Dosierungen und Volumina von Brineura Altersgruppen
Italian: Tabella 1: Dose e volume di Brineura
German: Die Pumpe muss so programmierbar sein, dass das Arzneimittel mit einer gleichbleibenden Rate von 2,5 ml/Stunde abgegeben werden kann.
Italian: La pompa deve essere programmabile per erogare il farmaco a una velocità costante di 2,5 ml/ora.
German: Nach der Brineura-Infusion muss eine berechnete Menge Spüllösung verwendet werden, um die Infusionskomponenten einschließlich der intracerebroventrikulären Zugangsvorrichtung durchzuspülen, um Brineura vollständig zu verabreichen sowie die Durchgängigkeit der intracerebroventrikulären Zugangsvorrichtung zu gewährleisten (siehe Abschnitt 6.6).
Italian: Dopo l'infusione di Brineura, deve essere utilizzata una quantità calcolata di soluzione di lavaggio per sciaquare i componenti di infusione, incluso il dispositivo di accesso intracerebroventricolare utilizzato per somministrare completamente Brineura e mantenere la pervietà del dispositivo di accesso intracerebroventricolare (vedere il paragrafo 6.6).
German: Bei Patienten mit normaler Herzfunktion sollte alle 6 Monate ein 12-Kanal-EKG aufgezeichnet werden.
Italian: I pazienti che non presentano anomalie cardiache, devono essere sottoposti a monitoraggio ECG a 12 derivazioni su base regolare ogni 6 mesi.
German: Falls die Infusion aufgrund einer Überempfindlichkeitsreaktion unterbrochen wird, sollte sie mit einer Infusionsrate erneut gestartet werden, die etwa die Hälfte der anfänglichen Infusionsrate ausmacht, bei der die Überempfindlichkeitsreaktion aufgetreten ist.
Italian: Se l'infusione viene interrotta per una reazione di ipersensibilità, è possibile riprenderla a una velocità di infusione ridotta del 50% rispetto a quella indicata al momento in cui si è verificata la reazione di ipersensibilità.
German: Brineura und die Spüllösung werden im gefrorenen Zustand geliefert und gelagert (siehe Abschnitt 6.4).
Italian: Brineura e la soluzione di lavaggio sono forniti e conservati congelati (vedere il paragrafo 6.4).
German: Verabreichen Sie die bereitgestellte Spüllösung, nachdem die Brineura-Infusion abgeschlossen ist.
Italian: Somministrare la soluzione di lavaggio fornita una volta completata l'infusione di Brineura.
German: Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im MM/JJJJ
Italian: Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il MM/AAAA
German: Die Sicherheit und Wirksamkeit von Brineura wurden in einer Open-Label-Dosiseskalationsstudie (190-201) sowie in einer noch andauernden langfristigen Verlängerungsstudie (190-202) an Patienten mit NCL2 untersucht und mit unbehandelten Patienten mit NCL2 aus einer Datenbank mit Informationen zum natürlichem Krankheitsverlauf verglichen (Kontrollgruppe mit natürlichem Krankheitsverlauf [Natural-History-Kontrollgruppe]).
Italian: La sicurezza e l'efficacia di Brineura sono state valutate in uno studio clinico in aperto con aumento progressivo della dose (190-201) e in uno studio di estensione a lungo termine (190-202) in pazienti affetti da malattia CLN2 e pazienti affetti da CLN2 da un database di storia naturale (gruppo di controllo di storia naturale).
German: Um die Unversehrtheit der Vorrichtung zu bestätigen, ist eventuell die Konsultation eines Neurochirurgen erforderlich.
Italian: Potrebbe essere necessaria una consulenza con un neurochirurgo per confermare l'integrità del dispositivo.
German: Als Vorsichtsmaßnahme müssen bei der Verabreichung von Brineura die entsprechenden medizinischen Versorgungsmöglichkeiten bereitstehen.
Italian: In via precauzionale è opportuno prevedere assistenza medica immediatamente disponibile quando si somministra Brineura.
German: In der (am 03. Juni 2016) noch andauernden Studie 190-202 demonstriert die Verschlechterungsrate der Patienten unter Brineura gegenüber der Natural-History-Kontrollgruppe (N=42 Patienten) einen weiterhin andauernden Behandlungseffekt (siehe Abbildung 2).
Italian: Nello studio 190-202 attualmente in corso (dal 3 giugno 2016), l'indice di declino nei pazienti trattati con Brineura rispetto al gruppo di controllo di storia naturale (N=42 pazienti) continua a evidenziare il mantenimento nel tempo degli effetti del trattamento (vedere la Figura 2).