FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: Quattro pazienti (2 copie del gene SMN2) hanno richiesto l'intervento respiratorio >6 ore/giorno continuativamente per ≥7 giorni, tutti avevano utilizzato il supporto ventilatorio durante una malattia reversibile acuta.
Lithuanian: Keturiems pacientams (2 SMN2 kopijos) reikėjo kvėpavimo intervencijos > 6 valandas per parą ≥ 7 paras iš eilės, jiems visiems pagalbinės ventiliavimo priemonės pradėtos teikti ūminio grįžtamojo ligos pasireiškimo metu.
Italian: Nota 2: dei 110 pazienti nel gruppo per la valutazione di efficacia, 29 sono deceduti (13 (18%) per Spinraza e 16 (43%) per il gruppo di controllo) e 3 si sono ritirati per un motivo diverso dal decesso (2 (3%) per Spinraza e 1 (3%) per il gruppo di controllo e, pertanto, non sono stati inclusi in questa analisi di ES.
Lithuanian: 2 pastaba: veiksmingumo populiacijoje 29 iš 110 pacientų mirė (13 (18 %) Spinraza ir 16 (43 %) kontrolinės procedūros grupėje), 3 nutraukė gydymą ne dėl mirties, o dėl kitos priežasties (2 (3 %) Spinraza ir 1 (3 %) kontrolinės procedūros grupėje) ir dėl to nebuvo įtraukti į šią VP analizę.
Italian: La presenza di nusinersen è stata dimostrata anche nei neuroni ed in altri tipi di cellule nel midollo spinale e nel cervello, e nei tessuti periferici, quali muscolo scheletrico, fegato e rene.
Lithuanian: Taip pat nustatytas nusinerseno buvimas neuronuose ir kitų tipų ląstelėse nugaros smegenyse bei galvos smegenyse ir periferiniuose audiniuose, pvz., skeleto raumenyse, kepenyse ir inkstuose.
Italian: Gli studi in vitro hanno indicato che nusinersen non è un induttore o inibitore del metabolismo ossidativo mediato dal CYP450 e, pertanto, non dovrebbe interferire con altri medicinali per queste vie metaboliche.
Lithuanian: In vitro tyrimai parodė, kad nusinersenas nėra CYP450 sąlygojamo oksidacinio metabolizmo induktorius ar inhibitorius, todėl neturėtų sąveikauti su kitais vaistiniais preparatais dėl šių metabolinių mechanizmų.
Italian: Confezione da un flaconcino per scatola.
Lithuanian: Pakuotės dydis: vienas flakonas dėžutėje.
Italian: Punteggio HFMSE
Lithuanian: HFMSE balas
Italian: Le analisi di PK di popolazione non hanno rivelato una correlazione evidente tra marcatori chimico-clinici epatici e renali e variabilità interindividuale.
Lithuanian: Populiacijos FK analizė neparodė aiškios koreliacijos tarp kepenų ir inkstų funkcijų klinikinių biocheminių žymenų ir kintamumo tarp tiriamųjų asmenų.
Italian: È possibile che i pazienti con ipotonia profonda e insufficienza respiratoria alla nascita, in cui Spinraza non è stato studiato, non manifestino un beneficio clinicamente significativo a causa del deficit severo della proteina SMN.
Lithuanian: Pacientams, kuriems nuo gimimo yra gili hipotonija ir kvėpavimo nepakankamumas bei kuriems Spinraza vartojimas neištirtas, dėl didelės SMN baltymo stokos gali nebūti kliniškai reikšmingos naudos.
Italian: Variazione del CHOP INTEND rispetto al basale
Lithuanian: CHOP INTEND pokytis nuo pradinio įvertinimo
Italian: Biogen GmbH Tel: +49 (0) 89 99 6170
Lithuanian: Deutschland Biogen GmbH Tel: +49 (0) 89 99 6170
Italian: Pazienti di controllo con procedura simulata
Lithuanian: Netikros kontrolinės procedūros grupės pacientai
Italian: Tabella 3: Endpoint primari e secondari all'analisi finale - Studio CS41 Pazienti trattati con Spinraza
Lithuanian: Galutinės analizės pirminės ir antrinės vertinamosios baigtys - tyrimas CS41 Spinraza gydyti pacientai
Italian: Figura 1: Variazione in CHOP INTEND dal basale entro la Visita di studio del Giorno 183, Giorno 302 e Giorno 394 - Studio Endear / CS3B (gruppo per la valutazione di efficacia, ES)
Lithuanian: CHOP INTEND skalės pokytis nuo pradinio įvertinimo iki vėlesnio po 183 dienos, 302 dienos ir 394 dienos tyrimo apsilankymo metu - tyrimas ENDEAR / CS3B (veiksmingumo populiacija, VP)
Italian: • Infezione grave legata a puntura lombare (es. meningite)
Lithuanian: • sunki infekcija, susijusi su juosmenine punkcija (pvz.
Italian: Percentuale di pazienti che hanno conseguito un miglioramento di almeno 3 punti dal basale al mese 152
Lithuanian: Pacientų, kurių būklė nuo pradinio vertinimo iki 15 mėnesio pagerėjo mažiausiai 3 taškais, dalis2
Italian: ★ CS5 (n. 3) (N=10) ■ CS3A (N=17) ♦ CS11 (CS3B-procedura simulata) (N=23)
Lithuanian: ★ CS5 (#3) (N = 10) ■ CS3A (N = 17) ♦ CS11 (CS3B netikras) (N = 23)
Italian: Biogen Finland Oy Puh/Tel: +358 207 401 200
Lithuanian: Suomi/Finland Biogen Finland Oy Puh/Tel: +358 207 401 200
Italian: Di questi pazienti, 6 (33%) nel gruppo Spinraza e 0 (0%) nel gruppo di controllo con procedura simulata hanno soddisfatto i criteri definiti dal protocollo per i motor milestones responder.
Lithuanian: Iš šių pacientų 6 (33 %) pacientai Spinraza grupėje ir 0 (0 %) pacientų netikrą kontrolinę procedūrą gavusiųjų grupėje atitiko protokole apibrėžtus paciento, pasiekusio motorikos tikslus, kriterijus.
Italian: Lo studio CS11 ha arruolato pazienti con insorgenza in età neonatale e insorgenza più tardiva compresi quelli che hanno completato gli studi CS3B, CS4 e CS12.
Lithuanian: Į tyrimą CS11 buvo įtraukti pacientai, kuriems liga pasireiškė kūdikystėje ar vėlesniame amžiuje, įskaitant tuos, kurie baigė dalyvauti tyrimuose CS3B, CS4 ir CS12.
Italian: L'iniezione intratecale di nusinersen nel liquido cerebrospinale (LCS) consente la piena disponibilità di questo principio attivo per la distribuzione dall'LCS ai tessuti target del sistema nervoso centrale (SNC).
Lithuanian: Nusinerseno injekcija į povoratinklinės ertmės smegenų skystį leidžia nusinersenui visiškai pasiskirstyti iš smegenų skysčio į tikslinius centrinės nervų sistemos (CNS) audinius.
Italian: Non sono stati segnalati casi di sovradosaggio associato a reazioni avverse negli studi clinici.
Lithuanian: Perdozavimo atvejų, susijusių su nepageidaujamomis reakcijomis, klinikinių tyrimų metu nenustatyta.
Italian: È stato osservato un miglioramento dal basale del punteggio CHOP INTEND medio nel tempo al giorno 1072 (variazione media 21,30).
Lithuanian: Laikui bėgant pastebėtas vidutinio CHOP INTEND balo pagerėjimas, nustatytas nuo pradinio įvertinimo iki 1 072-os dienos (vidutinis pokytis 21,30).
Italian: Questi risultati sono supportati da uno studio di fase 2 in aperto in pazienti sintomatici con diagnosi di SMA (CS3A).
Lithuanian: Šiuos rezultatus patvirtina II fazės atvirojo tyrimo, kuriame dalyvavo simptomų turintys pacientai, kuriems buvo diagnozuota SRA (CS3A tyrimo), duomenys.
Italian: Studi di tossicologia della riproduzione sono stati condotti con la somministrazione sottocutanea di nusinersen a topi e conigli.
Lithuanian: Toksinio poveikio reprodukcijai tyrimai buvo atliekami, nusinerseną suleidžiant pelėms ir triušiams po oda.
Italian: Figura 3: Variazione delle motor milestones HINE rispetto ai giorni di studio per lo Studio CS3B (trattamento e procedura simulata), CS3A, CS5 e CS11
Lithuanian: HINE motorikos tikslų pokytis, palyginti su tyrimų CS3B (gydant veikliuoju vaistiniu preparatu ir skiriant netikrą kontrolinę procedūrą), CS3A, CS5 ir CS11 tyrimo dienomis
Italian: L'analisi è stata condotta nella popolazione ITT (Spinraza: n = 84; controllo con procedura simulata: n = 42) e i dati HFMSE post-basale per i pazienti senza una visita al Mese 15 sono stati imputati mediante il metodo dell'imputazione multipla.
Lithuanian: Analizė buvo atlikta ITT populiacijoje (Spinraza: n = 84; netikros kontrolinės procedūros: n = 42) ir po pradinio įvertinimo HFMSE duomenys pacientams be 15 mėnesio apsilankymo buvo priskirti, naudojant dauginio priskyrimo metodą.
Italian: 2All'analisi finale, la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale sono state valutate utilizzando la popolazione Intent to Treat (ITT Spinraza n = 80; controllo con procedura simulata n = 41).
Lithuanian: 2Galutinės analizės metu išgyvenamumas be reiškinių ir bendrasis išgyvenamumas buvo vertinami naudojant ketintų gydyti pacientų populiaciją (ITT, Spinraza: n = 80; netikra kontrolinė procedūra: n = 41).
Italian: Nell'insieme di pazienti per la valutazione di efficacia, 18 pazienti (25%) nel gruppo Spinraza e 12 pazienti (32%) nel gruppo di controllo con procedura simulata hanno richiesto ventilazione permanente.
Lithuanian: Veiksmingumo vertinimo populiacijoje 18 pacientų (25 %) Spinraza grupėje ir 12 pacientų (32 %) netikrą kontrolinę procedūrą gavusiųjų grupėje reikėjo nuolatinės ventiliacijos.
Italian: • CS5 (n. 2) (N=15) ▲ CS3B-attivo + CS11 (N=81) ▼ CS3B-procedura simulata (N=40)
Lithuanian: • CS5 (#2) (N = 15) ▲ CS3B veiklusis + CS11 (N = 81) ▼ CS3B netikras (N = 40)
Italian: Se estratti dalla confezione originale, il tempo totale di conservazione in ambiente non refrigerato non deve superare 30 ore, a una temperatura non superiore a 25°C.
Lithuanian: Išėmus iš gamintojo dėžutės, nešaldant iš viso galima laikyti ne ilgiau kaip 30 valandų, ne aukštesnėje kaip 25 °C temperatūroje.
Italian: Degli 8 pazienti con SMA a insorgenza più tardiva, 4 su 5 pazienti (80%; IC al 95%: 38, 96) nel gruppo Spinraza e 2 su 3 (67%; IC al 95%: 21, 94) nel gruppo con procedura simulata hanno soddisfatto questa definizione di risposta.
Lithuanian: Tarp 8 pacientų, kuriems SRA pasireiškė vėlesniame amžiuje, 4 iš 5 pacientų (80 %; 95 % PI: 38, 96) Spinraza grupėje ir 2 iš 3 pacientų (67 %; 95 % PI: 21, 94) netikros kontrolinės procedūros grupėje taip pat atitiko šį atsako apibrėžimą.
Italian: Dei 20 soggetti arruolati, 11 (55%) erano vivi e senza ventilazione permanente all'ultima visita.
Lithuanian: Iš 20 į tyrimą įtrauktų pacientų 11 (55 %) per paskutinį apsilankymą buvo gyvi ir apsiėjo be nuolatinės ventiliacijos.
Italian: Se nota sintomi di aumento delle dimensioni della testa, riduzione del livello di coscienza, nausea, vomito o mal di testa persistenti, o altri sintomi che destano preoccupazione, informi il medico o il medico del suo bambino per ricevere il trattamento necessario.
Lithuanian: Kai kuriems iš šių pacientų hidrocefalijai gydyti reikėjo implantuoti prietaisą, vadinamą ventrikuloperitoniniu šuntu. Jeigu pastebėjote galvos apimties padidėjimo, sutrikusios sąmonės, nepraeinančio pykinimo, vėmimo ar galvos skausmo simptomus arba kitus simptomus, kurie Jums kelia nerimą, informuokite savo ar savo vaiko gydytoją, kad taikytų reikiamą gydymą.
Italian: Dei 13 pazienti con SMA ad insorgenza in età neonatale, 7 su 9 pazienti (78%; IC al 95%: 45, 94) nel gruppo Spinraza e 0 su 4 (0%; IC al 95%: 0, 60) nel gruppo con procedura simulata hanno soddisfatto i criteri di risposta per le motor milestones (secondo la sezione 2 HINE: aumento ≥2 punti [o punteggio massimo] nella capacità di scalciare OPPURE aumento ≥1 punto nelle motor milestones di controllo della testa, rotolamento, capacità di star seduti, gattonamento, capacità di stare in posizione eretta o deambulazione e miglioramento in un numero maggiore di categorie di motor milestones rispetto a peggioramento).
Lithuanian: Tarp 13 pacientų, kuriems SRA pasireiškė kūdikystėje, 7 iš 9 pacientų (78 %; 95 % PI: 45, 94) Spinraza grupėje ir 0 iš 4 pacientų (0 %; 95 % PI: 0, 60) netikros kontrolinės procedūros grupėje atitiko paciento, pasiekusio motorikos tikslus, kriterijus (pagal HINE 2 skyrių: padidėjimas ≥ 2 taškais [arba maksimalus balas] pagal gebėjimą spirti ARBA padidėjimas ≥ 1 tašku pagal galvos valdymo, vartymosi, sėdėjimo, šliaužimo, stovėjimo ar vaikščiojimo motorikos tikslus ir pagerėjimas pagal daugiau motorikos tikslų kategorijų nei pablogėjimas).
Italian: I valori medi di concentrazione minima di nusinersen nell'LCS si sono raccolti approssimativamente da 1,4 a 3 volte dopo dosi di carico e di mantenimento ripetute e hanno raggiunto uno steady state entro 24 mesi circa.
Lithuanian: Po kartotinių įsotinamųjų bei palaikomųjų dozių susikaupusi vidutinė mažiausioji nusinerseno koncentracija smegenų skystyje buvo maždaug 1,4-3 kartus didesnė ir pasiekė pusiausvyrinę apykaitą maždaug per 24 mėnesius.
Italian: Dei 45 pazienti che non avevano soddisfatto la definizione di ventilazione permanente nello studio CS3B, 38 pazienti (84%) erano vivi senza ventilazione permanente nello studio CS11 al momento dell'analisi ad interim.
Lithuanian: Iš 45 pacientų, kurie neatitiko nuolatinės ventiliacijos apibrėžimo tyrime CS3B, 38 pacientai (84 %) tyrimo CS11 tarpinės analizės metu buvo gyvi ir apsiėjo be nuolatinės ventiliacijos.
Italian: • Meningite non causata da un'infezione (infiammazione della membrana che circonda il midollo spinale e il cervello, che si può manifestare come rigidità del collo, cefalea, febbre, nausea e vomito)
Lithuanian: • meningitas, kurį sukelia ne infekcija (dangalo uždegimas aplink nugaros smegenis ir galvos smegenis, dėl kurio gali atsirasti kaklo raumenų sustingimas, galvos skausmas, karščiavimas,
Italian: Spinraza contiene il principio attivo nusinersen, che fa parte di un gruppo di medicinali noti come oligonucleotidi antisenso.
Lithuanian: Spinraza sudėtyje yra veikliosios medžiagos nusinerseno, kuris priklauso vaistų grupei, vadinamai priešprasmiais oligonukleotidais.
Italian: Variazione rispetto al basale del punteggio HFMSE totale a 15 mesi1,2,3
Lithuanian: Bendrojo HFMSE balo pokytis po 15 mėnesių nuo pradinio įvertinimo1,2,3
Italian: È stato avviato un altro studio clinico, CS7 (EMBRACE), per pazienti non idonei a partecipare allo studio CS3B o allo studio CS4 a causa dell'età allo screening o del numero di copie del gene SMN2.
Lithuanian: Papildomas klinikinis tyrimas CS7 (EMBRACE) buvo pradėtas pacientams, kurie dėl amžiaus atrankos metu arba dėl SMN2 kopijų skaičiaus negalėjo dalyvauti tyrime CS3B arba tyrime CS4.
Italian: Cosa deve sapere prima che lei o suo figlio riceva Spinraza 3.
Lithuanian: Kas žinotina prieš Jums arba Jūsų vaikui leidžiant Spinraza 3.
Italian: L'età mediana di insorgenza dei segni e dei sintomi clinici era 56 giorni e i pazienti avevano 2 copie del gene SMN2 (n = 17) oppure 3 copie del gene SMN2 (n = 2) (numero di copie del gene SMN2 non noto per 1 paziente).
Lithuanian: Pacientų amžiaus, kai jiems pasireiškė pirmųjų klinikinių požymių ir simptomų, mediana buvo 56 dienos; pacientai turėjo 2 SMN2 geno kopijas (n = 17) arba 3 SMN2 geno kopijas (n = 2) (1 pacientui SMN2 geno kopijų skaičius nežinomas).
Italian: Biogen Belgium N.V./S.A.
Lithuanian: Luxembourg/Luxemburg Biogen Belgium N.V./S.A.
Italian: I dati autoptici derivati da pazienti (n = 3) dimostrano che nusinersen somministrato per via intratecale è ampiamente distribuito all'interno dell'SNC, raggiungendo livelli terapeutici nei tessuti target del midollo spinale.
Lithuanian: Pacientų (n = 3) skrodimo duomenys rodo, kad į povoratinklinę ertmę suleistas nusinersenas plačiai pasiskirsto CNS, pasiekdamas terapines koncentracijas tiksliniuose nugaros smegenų audiniuose.
Italian: Dei 12 pazienti (50%) che non avevano soddisfatto la definizione di ventilazione permanente nello studio CS3B, 7 pazienti (58%) erano vivi senza ventilazione permanente nello studio CS11.
Lithuanian: Iš dvylikos pacientų (50 %), kurie neatitiko nuolatinės ventiliacijos apibrėžimo tyrime CS3B, 7 pacientai (58 %) tyrimo CS11 metu buvo gyvi ir apsiėjo be nuolatinės ventiliacijos.
Italian: Numero di pazienti deceduti Hazard ratio (IC al 95%) Valore p6
Lithuanian: Bendrasis išgyvenamumas2 Mirusių pacientų skaičius Santykinė rizika (95 % PI) p reikšmė6
Italian: Gli studi in vitro hanno indicato che nusinersen non è un induttore o inibitore del metabolismo mediato dal CYP450.
Lithuanian: In vitro tyrimai parodė, kad nusinersenas nėra CYP450 sąlygojamo metabolizmo induktorius ar inhibitorius.
Italian: L'entità del miglioramento in CHOP INTEND è riportata nella Figura 1 (variazione rispetto al punteggio al basale per ogni soggetto).
Lithuanian: Pagerėjimo laipsnis pagal CHOP INTEND skalę parodytas 1 pav. (kiekvieno tiriamojo pokytis nuo pradinio įvertinimo balo).
Italian: Vi è stato un piccolo numero di segnalazioni di pazienti che hanno sviluppato idrocefalo (accumulo di una quantità eccessiva di liquido intorno al cervello) dopo la somministrazione di Spinraza.
Lithuanian: Gauta nedaug pranešimų apie pacientus, kuriems pradėjus skirti Spinraza pasireiškė hidrocefalija (per didelio kiekio skysčio susikaupimas aplink smegenis).
Italian: Il trattamento deve essere somministrato da operatori sanitari esperti nell'esecuzione di punture lombari.
Lithuanian: Gydymą turi skirti sveikatos priežiūros specialistai, turintys patirties atliekant juosmenines punkcijas.
Italian: Studio di efficacia post-autorizzativo (PAES): al fine di valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di nusinersen in pazienti sintomatici con atrofia muscolare spinale, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve condurre e presentare i risultati dello studio di estensione di fase 3 in aperto (SHINE, CS11)
Lithuanian: Poregistracinis veiksmingumo tyrimas (PVT): siekiant įvertinti nusinerseno ilgalaikį saugumą ir veiksmingumą pacientams, kuriems yra spinalinės raumenų atrofijos simptomų, registruotojas turi atlikti ir pateikti III fazės atvirojo tęstinio tyrimo (SHINE, CS11) rezultatus
Italian: Se il flaconcino resta integro e la soluzione non viene utilizzata, deve essere riportato in frigorifero.
Lithuanian: 4. Jei flakonas liko neatidarytas ir tirpalas nėra vartojamas, jį reikia vėl įdėti į šaldytuvą.
Italian: Se necessario, i flaconcini integri di Spinraza possono essere estratti dal frigorifero e rimessi.
Lithuanian: Jei reikia, neatidarytus Spinraza flakonus galima išimti iš šaldytuvo ir vėl į jį įdėti.
Italian: Se non è disponibile la refrigerazione, Spinraza può essere conservato nell'imballaggio originale, al riparo dalla luce o a temperatura pari o inferiore a 30°C fino a 14 giorni.
Lithuanian: Jei nėra galimybių šaldyti, Spinraza galima laikyti gamintojo dėžutėje, apsaugotą nuo šviesos, 30 °C arba žemesnėje temperatūroje iki 14 dienų.
Italian: België/Belgique/Belgien
Lithuanian: België/Belgique/Belgien Biogen Belgium N.V./S.
Italian: Altri medicinali appartenenti allo stesso gruppo di Spinraza hanno dimostrato un effetto sulle cellule del sangue che favoriscono la coagulazione.
Lithuanian: Nustatyta, kad kiti vaistiniai preparatai, priklausantys tai pačiai vaistų grupei kaip ir Spinraza, veikia krešėti padedančias kraujo ląsteles.
Italian: Questa iniezione, chiamata puntura lombare, viene praticata inserendo un ago nello spazio circostante il midollo spinale.
Lithuanian: Ši injekcija, vadinama juosmenine punkcija, atliekama įvedant adatą į tarpą aplink nugaros smegenis.
Italian: • Se lei o suo figlio manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all'infermiere.
Lithuanian: • Jeigu Jums arba Jūsų vaikui pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje nenurodytas), kreipkitės į gydytoją arba slaugytoją.
Italian: Sono stati segnalati anche idrocefalo comunicante, meningite asettica e ipersensibilità (ad es., angioedema, orticaria ed eruzione cutanea).
Lithuanian: Taip pat nustatyti susisiekiančioji hidrocefalija, aseptinis meningitas ir padidėjęs jautrumas (pvz., angioneurozinė edema, dilgėlinė ir bėrimas).
Italian: Si rivolga al medico prima che lei o suo figlio riceva Spinraza.
Lithuanian: Pasitarkite su gydytoju, prieš Jums arba Jūsų vaikui leidžiant Spinraza.
Italian: Ogni ml contiene 2,4 mg di nusinersen.
Lithuanian: Kiekviename ml yra 2,4 mg nusinerseno.
Italian: Tra quelli con valori osservati al Mese 15, una percentuale più elevata di soggetti trattati con Spinraza ha evidenziato un miglioramento (rispettivamente 73% vs 41%) e una percentuale inferiore di soggetti trattati con Spinraza ha registrato un peggioramento (rispettivamente 23% vs 44%) nel punteggio HFMSE totale, rispetto ai pazienti di controllo con procedura simulata.
Lithuanian: Tarp tiriamųjų, kurių duomenys buvo gauti 15 mėnesį, didesnei daliai Spinraza gydytų tiriamųjų nustatytas bendrojo HFMSE balo pagerėjimas (atitinkamai 73 % palyginti su 41 %) ir mažesnei daliai Spinraza gydytų tiriamųjų nustatytas pablogėjimas (atitinkamai 23 % palyginti su 44 %), palyginti su netikrą kontrolinę procedūrą gavusiais tiriamaisiais.
Italian: I pazienti sono stati randomizzati in rapporto 2:1 a Spinraza (somministrazione di 3 dosi di carico e dosi di mantenimento ogni 6 mesi) o controllo con procedura simulata, per una durata di trattamento compresa tra 324 e 482 giorni.
Lithuanian: Pacientams atsitiktinių imčių būdu santykiu 2:1 buvo skiriamas gydymas Spinraza (skirtos 3 įsotinamosios dozės ir palaikomosios dozės kas 6 mėnesius) arba netikra kontrolinė procedūra, o gydymas truko nuo 324 iki 482 dienų.
Italian: CS7 è uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, con procedura simulata su pazienti sintomatici con diagnosi di SMA ad insorgenza in età neonatale (≤6 mesi) o ad insorgenza più tardiva (>6 mesi) e 2 o 3 copie del gene SMN2 (Parte 1), seguito da una fase di estensione in aperto a lungo termine (Parte 2).
Lithuanian: CS7 yra II fazės atsitiktinių imčių dvigubai koduotas netikra procedūra kontroliuojamas tyrimas, skirtas simptomų turintiems pacientams, kuriems diagnozuota kūdikystėje (≤ 6 mėnesių) pasireiškusi SRA arba vėlesniame amžiuje (> 6 mėnesių) pasireiškusi SRA ir nustatytos 2 arba 3 SMN2 kopijos (1-oji dalis), o po šios tyrimo dalies pereinama į ilgalaikio atviro tęstinio vartojimo fazę (2-oji dalis).
Italian: Nei pazienti con riduzione del livello di coscienza devono essere considerati accertamenti per possibile idrocefalo.
Lithuanian: Pacientams, kuriems sutriko sąmonė, reikia apsvarstyti galimybę įvertinti, ar nėra hidrocefalijos.
Italian: Spinraza è indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale 5q.
Lithuanian: Spinraza skirtas 5q spinaline raumenų atrofija sergantiems pacientams gydyti.
Italian: All'analisi finale, una percentuale di pazienti maggiore in misura statisticamente significativa ha raggiunto la definizione di responder per tappe di sviluppo motorio (motor milestones) nel gruppo Spinraza (51%), rispetto al gruppo di controllo con procedura simulata (0%) (p < 0,0001).
Lithuanian: Galutinės analizės metu statistiškai reikšmingai didesnė procentinė dalis pacientų atitiko paciento, pasiekusio motorikos tikslus, apibrėžimą Spinraza vartojusiųjų grupėje (51 %), palyginti su netikrą kontrolinę procedūrą gavusiųjų grupe (0 %) (p < 0,0001).
Italian: Tabella 2: Endpoint primari e secondari all'analisi finale - Studio CS3B Parametro di efficacia
Lithuanian: Galutinės analizės pirminės ir antrinės vertinamosios baigtys - tyrimas CS3B Veiksmingumo rodmuo
Italian: Spinraza non deve essere diluito.
Lithuanian: Spinraza skiesti negalima.
Italian: Al giorno 700, 7 pazienti su 11 (64%) con 2 copie del gene SMN2 e 0 pazienti su 5 (0%) con 3 copie del gene SMN2, hanno soddisfatto i criteri definiti dal protocollo di SMA con manifestazioni cliniche, tuttavia tali pazienti hanno registrato un aumento di peso e raggiunto motor milestones WHO in contrasto con la SMA di tipo I. Un confronto del raggiungimento delle motor milestones tra i pazienti con SMA sintomatica ad insorgenza neonatale e SMA pre-sintomatica è riportato nella Figura 3.
Lithuanian: 700-ą dieną 7 iš 11 pacientų (64 %), turinčių 2 SMN2 geno kopijas, ir 0 iš 5 pacientų (0 %), turinčių 3 SMN2 kopijas, atitiko protokole apibrėžtus kliniškai pasireiškiančios SRA kriterijus, tačiau šie pacientai priaugo svorio ir pasiekė PSO tikslus, nebūdingus sergantiems I tipo SRA.
Italian: Spinraza è somministrato mediante iniezione nella parte inferiore della schiena.
Lithuanian: Spinraza leidžiamas į apatinę nugaros dalį.
Italian: La via di eliminazione principale è prevedibilmente l'escrezione urinaria di nusinersen e dei suoi metaboliti.
Lithuanian: Tikėtinas pirminis eliminacijos būdas yra nusinerseno ir jo metabolitų išsiskyrimas su šlapimu.
Italian: CS5 (n. 3) CS5 (n. 2) CS3A CS3B-attivo + CS11 CS11 (CS3B-procedura simulata) CS3B-procedura simulata
Lithuanian: CS5 (#3) CS5 (#2) CS3A CS3B veiklusis + CS11 CS11 (CS3B netikras) CS3B netikras