FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
German: Die Krankheitsmerkmale zu Beginn der Studie (Baseline) waren im Allgemeinen vergleichbar, außer dass der Anteil an Patienten, welche bereits einmal die Fähigkeit frei zu stehen (13 % der Patienten in der Spinraza-Gruppe und 29 % in der Gruppe mit Scheinintervention) oder mit Unterstützung zu gehen (24 % der Patienten in der Spinraza-Gruppe und 33 % in der Gruppe mit Scheinintervention) erreicht hatten, ungleich verteilt war.
Italian: Le caratteristiche della malattia al basale erano in genere simili, fatta eccezione per uno squilibrio nella percentuale di pazienti che non avevano mai conseguito la capacità di stare in piedi senza sostegno (13% dei pazienti nel gruppo Spinraza e 29% nel gruppo di controllo con procedura simulata) o di camminare senza sostegno (24% dei pazienti nel gruppo Spinraza e 33% nel gruppo di controllo con procedura simulata).
German: 5Nach der Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Abschnitt 2: Verbesserung um ≥2 Punkte [oder Höchstpunktzahl] für die Fähigkeit zu strampeln ODER Verbesserung der motorischen Meilensteine Kopfkontrolle, Rollen, Sitzen, Krabbeln, Stehen oder Gehen um ≥1 Punkt UND Verbesserungen in mehr Kategorien von motorischen Meilensteinen als Verschlechterungen, definiert als Responder in dieser primären Analyse.
Italian: 5Secondo la sezione 2 dell'Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE): aumento ≥ 2 punti [o punteggio massimo] della capacità di calciare, OPPURE aumento ≥ 1 punto delle motor milestones di controllo della testa, rotolamento, capacità di star seduti, gattonamento, capacità di stare in posizione eretta o deambulazione, E miglioramento in più categorie di motor milestones rispetto al peggioramento, definito come responder per questa analisi primaria.
German: Die mittlere Gesamtpunktzahl betrug 26,4 (SD 11,91) an Tag 253 und 31,3 (SD 13,02) an Tag 1050; es wurde kein Plateau beobachtet.
Italian: Il punteggio totale medio è stato 26,4 (DS 11,91) al Giorno 253 e 31,3 (DS 13,02) al Giorno 1050; non è stato osservato alcun plateau.
German: Wirksamkeitsprüfung nach der Zulassung (PAES): Zur Bewertung der Langzeitwirksamkeit und -sicherheit von Nusinersen bei präsymptomatischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie soll der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen eine unverblindete Studie der Phase 2 durchführen (NURTURE (SM201)) und die Ergebnisse dieser Studie einreichen.
Italian: Studio di efficacia post-autorizzativo (PAES): al fine di valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di nusinersen in pazienti pre-sintomatici con atrofia muscolare spinale, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve condurre e presentare i risultati dello studio di fase 2 in aperto (NURTURE (SM201))
German: In vitro-Studien deuteten darauf hin, dass Nusinersen keine Induktion oder Inhibition des CYP450-vermittelten Stoffwechsels bewirkt.
Italian: Gli studi in vitro hanno indicato che nusinersen non è un induttore o inibitore del metabolismo mediato dal CYP450.
German: Wenn es klinisch angezeigt ist, wird empfohlen, vor der Anwendung von Spinraza die Thrombozyten und die Blutgerinnung anhand von Labortests zu bestimmen.
Italian: Se clinicamente indicato, si raccomanda l'esecuzione di test di laboratorio della funzionalità piastrinica e della coagulazione prima della somministrazione di Spinraza.
German: Andere Arzneimittel, die derselben Arzneimittelklasse angehören wie Spinraza, haben nachweislich einen Einfluss auf die Nieren.
Italian: Altri medicinali appartenenti allo stesso gruppo di Spinraza hanno dimostrato un effetto sui reni.
German: Spinraza ist zur intrathekalen Anwendung mittels Lumbalpunktion bestimmt.
Italian: Spinraza è per uso intratecale mediante puntura lombare.
German: Die populationspharmakokinetische Analyse deutet darauf hin, dass die ethnische Zugehörigkeit wahrscheinlich keinen Einfluss auf die Pharmakokinetik von Nusinersen hat.
Italian: L'analisi di PK di popolazione suggerisce l'improbabilità che la etnia influisca sulla PK di nusinersen.
German: CS5 (Nr. 3) CS5 (Nr. 2) CS3A CS3B, Wirkstoff + CS11 CS11 (CS3B, Schein) CS3B, Schein
Italian: CS5 (n. 3) CS5 (n. 2) CS3A CS3B-attivo + CS11 CS11 (CS3B-procedura simulata) CS3B-procedura simulata
German: Wenn Sie sich nicht sicher sind, sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder dem medizinischen Fachpersonal, bevor Sie oder Ihr Kind mit Spinraza behandelt werden.
Italian: Se ha dubbi, consulti il medico o l'infermiere prima che lei o suo figlio riceva Spinraza.
German: Diese Injektion wird als Lumbalpunktion bezeichnet; dazu wird eine Nadel in den Raum um das Rückenmark eingeführt.
Italian: Questa iniezione, chiamata puntura lombare, viene praticata inserendo un ago nello spazio circostante il midollo spinale.
German: Die Patienten wurden im Verhältnis von 2:1 entweder Spinraza (gemäß dem genehmigten Dosierungsschema) oder der Kontrollgruppe mit Scheinintervention zufällig zugewiesen; die Behandlungsdauer betrug 6 bis 442 Tage.
Italian: I pazienti sono stati randomizzati in rapporto 2:1 al gruppo Spinraza (secondo il regime posologico approvato) o al gruppo di controllo con procedura simulata, per una durata di trattamento compresa tra 6 e 442 giorni.
German: Hinweis Nr. 1: Die kürzesten Säulen bei der 0-Linie zeigen den Wert 0 an. Hinweis Nr. 2: Von den 110 Patienten im Wirksamkeitskollektiv verstarben 29 (13 (18 %) in der Spinraza-Gruppe und 16 (43 %) in der Kontrollgruppe); 3 schieden aus anderen Gründen außer Tod aus (2 (3 %) in der Spinraza-Gruppe und 1 (3 %) in der Kontrollgruppe) und wurden deshalb nicht in diese ES-Analyse einbezogen.
Italian: Nota 2: dei 110 pazienti nel gruppo per la valutazione di efficacia, 29 sono deceduti (13 (18%) per Spinraza e 16 (43%) per il gruppo di controllo) e 3 si sono ritirati per un motivo diverso dal decesso (2 (3%) per Spinraza e 1 (3%) per il gruppo di controllo e, pertanto, non sono stati inclusi in questa analisi di ES.
German: Von den Patienten, für die Beobachtungswerte von Monat 15 vorlagen, zeigte ein höherer Anteil der mit Spinraza behandelten Patienten eine Verbesserung der HFMSE-Gesamtpunktzahl im Vergleich zur Scheininterventions-Gruppe (73 % versus 41 %) und ein geringerer Anteil von mit Spinraza behandelten Patienten hatte eine Verschlechterung (23 % versus 44 %) im Vergleich zur Scheininterventions-Gruppe.
Italian: Tra quelli con valori osservati al Mese 15, una percentuale più elevata di soggetti trattati con Spinraza ha evidenziato un miglioramento (rispettivamente 73% vs 41%) e una percentuale inferiore di soggetti trattati con Spinraza ha registrato un peggioramento (rispettivamente 23% vs 44%) nel punteggio HFMSE totale, rispetto ai pazienti di controllo con procedura simulata.
German: 0,5 (95 %-KI: -0,6; 1,6)
Italian: 0,5 (IC al 95%: -0,6; 1,6)
German: Die Sicherheit und Wirksamkeit von Spinraza bei Patienten mit Nierenfunktionsstörung ist nicht erwiesen und diese Patienten sollten engmaschig überwacht werden.
Italian: La sicurezza e l'efficacia nei pazienti con compromissione renale non sono state stabilite; pertanto, tali pazienti devono essere tenuti sotto attenta osservazione.
German: Wirksamkeitsprüfung nach der Zulassung (PAES): Zur Bewertung der Langzeitwirksamkeit und -sicherheit von Nusinersen bei symptomatischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie soll der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen eine unverblindete Verlängerungsstudie der Phase 3 durchführen (SHINE; CS11) und die Ergebnisse dieser Studie einreichen.
Italian: Studio di efficacia post-autorizzativo (PAES): al fine di valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di nusinersen in pazienti sintomatici con atrofia muscolare spinale, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve condurre e presentare i risultati dello studio di estensione di fase 3 in aperto (SHINE, CS11)
German: An Tag 700 erfüllten 7 von 11 Patienten (64 %) mit 2 SMN2-Genkopien und 0 von 5 Patienten (0 %) mit 3 SMN2Genkopien die im Prüfplan definierten Kriterien einer klinisch manifesten SMA; diese Patienten zeigten jedoch eine Gewichtszunahme und erreichten WHO-Meilensteine, die bei einer SMA Typ I nicht erwartet werden.
Italian: Al giorno 700, 7 pazienti su 11 (64%) con 2 copie del gene SMN2 e 0 pazienti su 5 (0%) con 3 copie del gene SMN2, hanno soddisfatto i criteri definiti dal protocollo di SMA con manifestazioni cliniche, tuttavia tali pazienti hanno registrato un aumento di peso e raggiunto motor milestones WHO in contrasto con la SMA di tipo I. Un confronto del raggiungimento delle motor milestones tra i pazienti con SMA sintomatica ad insorgenza neonatale e SMA pre-sintomatica è riportato nella Figura 3.
German: 1CS4 wurde nach einer positiven statistischen Analyse des primären Endpunktes bei der Zwischenanalyse beendet (bei den mit Spinraza behandelten Patienten wurde eine statistisch signifikante Verbesserung der HFMSE-Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu den Patienten mit Scheinintervention beobachtet (Spinraza vs. Scheinintervention: 4,0 vs.1,9; p=0,0000002))
Italian: 1CS4 è stato interrotto dopo analisi statistica positiva sull'endpoint primario all'analisi ad interim (un miglioramento statisticamente significativo rispetto al punteggio HFMSE al basale è stato osservato nei pazienti trattati con Spinraza, rispetto ai pazienti di controllo con procedura simulata (Spinraza vs controllo procedura simulata: 4,0 vs -1,9; p = 0,0000002))
German: Bei diesen Patienten wurde eine Stabilisierung oder Verbesserung der mittleren HFMSE- (1,4; SD 4,02) und RULM-Punktzahl (2,1; SD 2,56) vom Ausgangswert bis zum Studientag 265 in der Studie CS11 beobachtet.
Italian: Tra questi pazienti si sono osservati stabilizzazione o miglioramento dei punteggi medi HFMSE (1,4; DS 4,02) e RULM (2,1; DS 2,56) dal basale al giorno 265 nello studio CS11.
German: Tabelle 1: In Studie CS4 (späterer Krankheitsbeginn der SMA) in Zusammenhang mit der Lumbalpunktion gemeldete Nebenwirkungen mit einer Inzidenz, die bei den mit Spinraza behandelten Patienten um mindestens 5 % höher war als bei den Patienten mit Scheinintervention
Italian: Tabella 1: Reazioni avverse correlate alla procedura di puntura lombare riportate nello studio CS4 (SMA a insorgenza più tardiva) con un'incidenza almeno del 5% più elevata nei pazienti trattati con Spinraza, rispetto a quelli sottoposti a procedura simulata (sham)
German: Ihrem Kind als Injektion in den unteren Rücken gegeben.
Italian: Spinraza è somministrato mediante iniezione nella parte inferiore della schiena.
German: Was sollten Sie beachten, bevor Sie oder Ihr Kind Spinraza erhalten?
Italian: Cosa deve sapere prima che lei o suo figlio riceva Spinraza 3.
German: 19,7 % (95 %-KI: 10,9; p=0,0811
Italian: 19,7% (IC al 95%: 10,9; p=0,0811
German: Die mittleren Talkonzentrationen von Nusinersen im Liquor kumulierten nach Gabe mehrerer Aufsättigungsdosen und Erhaltungsdosen etwa 1,4- bis 3-fach und erreichten innerhalb von ca.
Italian: I valori medi di concentrazione minima di nusinersen nell'LCS si sono raccolti approssimativamente da 1,4 a 3 volte dopo dosi di carico e di mantenimento ripetute e hanno raggiunto uno steady state entro 24 mesi circa.
German: Bevor Sie oder Ihr Kind Spinraza erhalten, kann Ihr Arzt deshalb möglicherweise eine Urinuntersuchung anordnen, um Ihre Nierenfunktion oder die Ihres Kindes zu überprüfen.
Italian: Prima che lei o suo figlio riceviate Spinraza, il medico può decidere di eseguire un'analisi delle urine per verificare il corretto funzionamento dei reni.
German: Die Patienten wurden im Verhältnis 2:1 entweder Spinraza (mit 3 Aufsättigungsdosen sowie Erhaltungsdosen alle 6 Monate) oder der Kontrollgruppe mit Scheinintervention zufällig zugewiesen; die Behandlungsdauer betrug 324 bis 482 Tage.
Italian: I pazienti sono stati randomizzati in rapporto 2:1 a Spinraza (somministrazione di 3 dosi di carico e dosi di mantenimento ogni 6 mesi) o controllo con procedura simulata, per una durata di trattamento compresa tra 324 e 482 giorni.
German: Bei diesen Patienten wurde eine mittlere Verbesserung um 28,6 Meter (SD 47,22, n=12) an Tag 253 und um 86,5 Meter (SD 40,58, n=8) an Tag 1050 beobachtet.
Italian: In questi pazienti, è stato osservato un miglioramento medio di 28,6 metri (DS 47,22, n = 12) al Giorno 253 e di 86,5 metri (DS 40,58, n = 8) al Giorno 1050.
German: 5,9 % (95 %-KI: 0,7;
Italian: 5,9% (IC al 95%: 0,7;
German: Wenn die in die Spritze aufgezogene Lösung nicht innerhalb von 6 Stunden verwendet wird, muss sie entsorgt werden.
Italian: Una volta aspirata nella siringa, la soluzione deve essere eliminata se non utilizzata entro 6 ore. 10.
German: Mittlere Punktzahl (+/- SE) für motorische Meilensteine insgesamt
Italian: Punteggio medio (± SE) delle Motor Milestones totali
German: -1,0 (95 %-KI: -2,5; 0,5)
Italian: -1,0% (IC al 95%: -2,5, 0,5)
German: Patienten, die erstmals in Studie CS11 (n=24; Scheinintervention in Studie CS3B) mit Spinraza behandelt wurden, hatten als Ausgangswert in Studie CS11ein medianes Alter von 17,8 Monaten (1023 Monate) und eine mittlere CHOP-INTEND-Punktzahl von 17,25 (2,0-46,0).
Italian: I pazienti che avevano iniziato il trattamento con Spinraza nello studio CS11 (n=24; controllo con procedura simulata nello studio CS3B) avevano un'età mediana di 17,8 mesi (intervallo 10 - 23 mesi) e un punteggio CHOP INTEND medio al basale nello studio CS11 di 17,25 (intervallo 2,0 - 46,0).
German: Der mittlere Gesamtwertbetrug 13,8 (SD 3,09) an Tag 253 und 15,7 (SD 1,92) an Tag 1050.
Italian: Il punteggio totale medio è stato 13,8 (SD 3,09) al Giorno 253 e 15,7 (SD 1,92) al Giorno 1050.
German: Zum Zeitpunkt der Abschlussanalyse erreichte ein statistisch signifikant größerer Prozentsatz an Patienten in der Spinraza-Gruppe (51 %) die Definition eines Responders mit motorischem Meilenstein als in der Kontrollgruppe mit Scheinintervention (0 %) (p<0,0001).
Italian: All'analisi finale, una percentuale di pazienti maggiore in misura statisticamente significativa ha raggiunto la definizione di responder per tappe di sviluppo motorio (motor milestones) nel gruppo Spinraza (51%), rispetto al gruppo di controllo con procedura simulata (0%) (p < 0,0001).
German: Der primäre Endpunkt war der Anteil an Patienten mit Verbesserungen in einer oder mehreren Kategorien von motorischen Meilensteinen (gemäß HINE Abschnitt 2: Verbesserung um ≥ 2 Punkte [oder Höchstpunktzahl] für die Fähigkeit zu strampeln oder spontanes Greifen ODER Verbesserung der motorischen Meilensteine Kopfkontrolle, Rollen, Sitzen, Krabbeln, Stehen oder Gehen um ≥ 1 Punkt).
Italian: L'endpoint primario era la percentuale di pazienti che conseguivano un miglioramento in una o più categorie nelle motor milestones (secondo la sezione 2 HINE: aumento ≥ 2 punti [o punteggio massimo] della capacità di calciare o afferrare volontariamente, OPPURE aumento ≥ 1 punto delle motor milestones di controllo della testa, rotolamento, capacità di star seduti, gattonamento, capacità di stare in posizione eretta o deambulazione).
German: Bei den Patienten in dieser Studie wurde die Möglichkeit, dass sie eine SMA Typ II oder III entwickeln, als sehr wahrscheinlich eingestuft.
Italian: I pazienti in questo studio si ritenevano avere una maggiore probabilità di sviluppare SMA di tipo II o III.
German: Bevor Sie oder Ihr Kind Spinraza erhalten, kann Ihr Arzt deshalb möglicherweise eine Blutuntersuchung anordnen, um die Gerinnungsfähigkeit Ihres Blutes oder des Blutes Ihres Kindes zu überprüfen.
Italian: Prima che lei o suo figlio riceviate Spinraza, il medico può decidere di eseguire un'analisi del sangue per verificare la corretta coagulazione.
German: Die Behandlung sollte nur durch Ärzte erfolgen, die Erfahrung in der Durchführung von Lumbalpunktionen haben.
Italian: Il trattamento deve essere somministrato da operatori sanitari esperti nell'esecuzione di punture lombari.
German: Abbildung 2: Mittlere Veränderung der HFMSE-Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert im zeitlichen Verlauf bei der Abschlussanalyse (ITT) - Studie CS4 1,2
Italian: Figura 2: Variazione media rispetto al basale del punteggio HFMSE nel corso del tempo, all'analisi finale (ITT)
German: Die mittlere 6MWTGehstrecke betrug 278,5 Meter (SD 206,46) an Tag 253 und 333,6 Meter (SD 176,47) an Tag 1050.
Italian: La distanza 6MWT media è stata 278,5 metri (DS 206,46) al Giorno 253 e 333,6 metri (DS 176,47) al Giorno 1050.
German: Spinraza Kontrolle
Italian: Spinraza Controllo
German: Bei der Zwischenanalyse erreichten alle 25 Patienten (100 %) den motorischen Meilenstein gemäß WHO für freies Sitzen und 22 Patienten
Italian: All'analisi ad interim tutti i 25 pazienti (100%) hanno raggiunto le motor milestones WHO della capacità di stare seduti senza supporto e 22 (88%) pazienti deambulavano con assistenza.
German: 1CS3B wurde nach einer positiven statistischen Analyse des primären Endpunktes bei der Zwischenanalyse beendet (ein statistisch signifikant größerer Prozentsatz von Patienten in der Spinraza-Gruppe (41 %) erfüllte die Definition eines Responders mit motorischem Meilenstein als in der Kontrollgruppe mit Scheinintervention (0 %) (p<0,0001).
Italian: 1CS3B è stato interrotto dopo la positiva analisi statistica sull'endpoint primario nell'analisi ad interim (una percentuale di pazienti maggiore in misura statisticamente significativa ha raggiunto la definizione di responder per motor milestones nel gruppo Spinraza (41%), rispetto al gruppo di controllo con procedura simulata (0%), p < 0,0001).
German: 4Bewertung bei Studienvisite am Tag 183, Tag 302 oder Tag 394 der Studie, je nachdem was der jeweils späteste Erhebungszeitpunkt war.
Italian: 4Valutato entro la Visita di studio del Giorno 183, Giorno 302 e Giorno 394.
German: Natriumdihydrogenphosphat-Dihydrat, Dinatriumhydrogenphosphat, Natriumchlorid, Kaliumchlorid, Calciumchlorid-Dihydrat, Magnesiumchlorid-Hexahydrat, Natriumhydroxid, Salzsäure, Wasser für Injektionszwecke.
Italian: Diidrogenofosfato di sodio diidrato, fosfato disodico, cloruro di sodio, cloruro di potassio, cloruro di calcio diidrato, cloruro esaidrato di magnesio, idrossido di sodio, acido cloridrico, acqua per preparazioni iniettabili.
German: Bei den Patienten in der Spinraza-Gruppe wurden im Vergleich zu der Kontrollgruppe mit Scheinintervention ein statistisch signifikanter Einfluss auf das ereignisfreie Überleben, das Gesamtüberleben, den Anteil Patienten, welche die Definition eines Responders mit motorischem Meilenstein erreichten, und den Prozentsatz an Patienten mit einer Verbesserung um mindestens 4 Punkte gegenüber dem Ausgangswert des Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease (CHOP INTEND) beobachtet (Tabelle 2).
Italian: Effetti statisticamente significativi su sopravvivenza libera da eventi, sopravvivenza globale, percentuale di pazienti che raggiungono la definizione di responder per motor milestones e percentuale di pazienti con un miglioramento di almeno 4 punti rispetto al basale nel punteggio dell'Infant Test for Neuromuscular Disease del Children's Hospital of Philadelphia (CHOP INTEND) sono stati osservati nei pazienti del gruppo Spinraza, rispetto a quelli nel gruppo di controllo con procedura simulata (Tabella 2).È
German: Es wurden weitere Verbesserungen der mittleren Gesamtpunktzahl des motorischen Meilensteins (HINE, Abschnitt 2) (2,1; SD 4,36; n=22) und der mittleren CHOP-INTEND-Gesamtpunktzahl (4,68; SD 3,993; n=22) vom Ausgangswert bis Studientag 304 in Studie CS11 beobachtet.
Italian: Sono stati osservati ulteriori miglioramenti dei punteggi medi delle motor milestones totali (HINESezione 2) (2,1; DS 4,36; n=22) e CHOP INTEND (4,68; DS 3,993, n=22) dal basale al giorno 304 dello studio CS11.
German: Die Spinraza-Durchstechflasche muss vor der Anwendung auf Schwebeteilchen untersucht werden.
Italian: Il flaconcino di Spinraza deve essere ispezionato prima della somministrazione per rilevare l'eventuale presenza di particelle.
German: Spinraza 12 mg Injektionslösung.
Italian: Spinraza 12 mg soluzione iniettabile.
German: Die im Prüfplan definierten Kriterien für eine klinisch manifeste SMA waren ein altersangepasstes Körpergewicht unterhalb der fünften Perzentile gemäß WHO, eine Abnahme um 2 oder mehr entscheidenden Kurvenperzentilen der Gewichtszunahme, das Anlegen einer perkutanen Magensonde und/oder die Unfähigkeit, den erwarteten altersentsprechenden WHO-Meilenstein (freies Sitzen, Stehen mit Hilfe, auf Händen und Knien krabbeln, Gehen mit Hilfe, freies Stehen und Gehen ohne Hilfe) zu erreichen.
Italian: I criteri definiti dal protocollo per la SMA con manifestazioni cliniche comprendevano l'aggiustamento del peso per età al di sotto del quinto percentile WHO, una diminuzione di 2 o più percentili principali nella curva di crescita ponderale, il posizionamento di una sonda gastrica percutanea e/o l'incapacità di raggiungere le adeguate motor milestones WHO previste per l'età (posizione seduta senza supporto, posizione eretta con assistenza, gattonamento, deambulazione con assistenza, capacità di stare seduti autonomamente e deambulazione autonoma).
German: Bisher liegen keine oder nur sehr begrenzte Erfahrungen mit der Anwendung von Nusinersen bei Schwangeren vor.
Italian: I dati relativi all'uso di nusinersen in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato.
German: Zu Studienbeginn (Baseline) hatten die Patienten eine mittlere HFMSE-Punktzahl (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) von 21,6 und eine mittlere RULM-Punktzahl (Revised Upper Limb Module) von 19,1.
Italian: Al basale, i pazienti avevano un punteggio sulla scala Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) di 21,6, un punteggio RULM (Revised Upper Limb Module) medio di 19,1, tutti avevano raggiunto la capacità di stare seduti autonomamente e nessun paziente aveva conseguito una deambulazione autonoma.
German: Bei der letzten Visite waren von den 20 eingeschlossenen Studienteilnehmern 11 Patienten (55 %) am Leben und benötigten keine permanente Beatmung.
Italian: Dei 20 soggetti arruolati, 11 (55%) erano vivi e senza ventilazione permanente all'ultima visita.
German: Einige Nebenwirkungen, die häufig in Zusammenhang mit einer Lumbalpunktion auftreten (z. B. Kopfschmerz und Rückenschmerzen), konnten bei dem mit Spinraza behandelten Säuglings-Kollektiv aufgrund der in dieser Altersgruppe begrenzten Möglichkeiten der Kommunikation nicht bewertet werden.
Italian: Nella popolazione neonatale esposta a Spinraza non è stato possibile valutare alcuni eventi avversi comunemente associati a puntura lombare (ad es. cefalea e dolore dorsale), data la limitata comunicazione adeguata a tale fascia d'età.
German: Die Behandlung wird von einem Arzt vorgenommen, der Erfahrung mit der Durchführung von Lumbalpunktionen hat.
Italian: Questo viene fatto da un medico esperto nell'esecuzione di punture lombari.
German: Anteil mit einer Verbesserung um 4 Punkte p<0,0001
Italian: Percentuale che consegue un miglioramento di 4 punti Percentuale che consegue un peggioramento di 4 punti Percentuale con qualsiasi miglioramento Percentuale con qualsiasi peggioramento p < 0,0001
German: Bei der Abschlussanalyse wurde in der Spinraza-Gruppe eine statistisch signifikante Verbesserung der HFMSE-Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert bis Monat 15 im Vergleich zur ScheininterventionsGruppe festgestellt (Tabelle 3, Abbildung 2).
Italian: All'analisi finale, è stato osservato un miglioramento statisticamente significativo del punteggio HFMSE, dal basale al Mese 15, nel gruppo trattato con Spinraza rispetto al gruppo di controllo con procedura simulata (Tabella 3, Figura 2).
German: Bei Patienten, die Spinraza mittels Lumbalpunktion erhielten, wurden schwerwiegende Infektionen wie Meningitis beobachtet.
Italian: Tra i pazienti trattati con Spinraza mediante puntura lombare, è stata osservata insorgenza di un'infezione grave,
German: Kaliumchlorid
Italian: Cloruro di potassio
German: 2 Bewertung anhand des Intent-to-Treat-Kollektivs (Spinraza n=84; Scheinintervention n=42); die Daten von Patienten ohne Studienvisite in Monat 15 wurden nach dem Verfahren der multiplen Imputation berechnet.
Italian: L'analisi è stata condotta nella popolazione ITT (Spinraza: n = 84; controllo con procedura simulata: n = 42) e i dati HFMSE post-basale per i pazienti senza una visita al Mese 15 sono stati imputati mediante il metodo dell'imputazione multipla.