FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The majority of patients (58%) had LDLcholesterol > 190 mg/dl at study entry, and 24% of patients with LDL-cholesterol > 190 mg/dl were on lipid lowering medicinal products.
Spanish: La mayoría de los pacientes (58 %) tenía unos niveles de colesterol LDL > 190 mg/dl en el momento de la entrada en el estudio, y el 24 % de los pacientes con colesterol LDL > 190 mg/dl recibían medicamentos hipolipemiantes.
English: A statistically significant improvement in multiple endpoints was observed in the sebelipase alfatreated group as compared to the placebo group at the completion of the 20-week double-blind period of the study, as shown in Table 3.
Spanish: Se observó una mejora estadísticamente significativa en diversos criterios de valoración en el grupo tratado con sebelipasa alfa en comparación con el grupo tratado con placebo una vez finalizado el periodo doble ciego de 20 semanas del estudio, tal y como se indica en la Tabla 3.
English: For study entry, patients were required to have ALT levels of ≥1.5 X upper limit of normal (ULN).
Spanish: En el momento de la entrada en el estudio, se requirió que los pacientes presentasen unas concentraciones de ALT ≥ 1,5 veces el límite superior de la normalidad (LSN).
English: The association between the development of ADA to sebelipase alfa and reductions in treatment effect or the occurrence of adverse reactions has not been determined.
Spanish: No se ha determinado completamente la relación entre el desarrollo de AAF ante la sebelipasa alfa y las reducciones del efecto del tratamiento o la aparición de reacciones adversas.
English: d. Do not use if the solution is cloudy, or if foreign particulate matter is present.
Spanish: d. No se debe usar la solución si aparece turbia o con materias extrañas.
English: LAL deficiency presenting in infants is a medical emergency with rapid disease progression over a period of weeks that is typically fatal within the first 6 months of life.
Spanish: La deficiencia de LAL que se presenta en lactantes es una urgencia médica con una progresión rápida de la enfermedad durante un periodo de semanas, que suele ser mortal durante los 6 primeros meses de vida.
English: From baseline to week 48, the mean reductions for ALT and AST were -34.0 U/l and -44.5 U/l, respectively.
Spanish: Entre el inicio y la semana 48, las reducciones medias de la ALT y la AST fueron de - 34,0 U/l y - 44,5 U/l respectivamente.
English: MedDRA System organ class
Spanish: Clasificación de órganos del sistema de MedDRA
English: You must not be given KANUMA: - if you or your child has experienced life-threatening allergic reactions to sebelipase alfa that cannot be managed when you or your child receives the medicine again, or to egg or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Spanish: Usted no debe recibir Kanuma: - Si usted o su hijo han experimentado reacciones alérgicas potencialmente mortales a sebelipasa alfa que no puedan tratarse cuando usted o su hijo vuelvan a recibir el medicamento, al huevo o a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).
English: Life-threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance when attempts to rechallenge are unsuccessful, or to egg or any of the excipients listed in section 6.1, (see section 4.4).
Spanish: Hipersensibilidad potencialmente mortal (reacción anafiláctica) al principio activo cuando son infructuosos los intentos de reexposición, al huevo o a cualquiera de los excipientes incluidos en la sección 6.1 (ver sección 4.4).
English: The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with KANUMA in one or more subsets of the paediatric population in LAL deficiency (see section 4.2 for information on paediatric use).
Spanish: La Agencia Europea de Medicamentos ha concedido al titular un aplazamiento para presentar los resultados de los estudios realizados con KANUMA en uno o más grupos de la población pediátrica con deficiencia de LAL (ver sección 4.2 para consultar la información sobre el uso en la población pediátrica).
English: Children and adults with LAL deficiency
Spanish: Niños y adultos con deficiencia de LAL
English: Consistent with its known mechanism of action, asymptomatic increases in circulating cholesterol and triglycerides have been observed following initiation of treatment.
Spanish: Compatible con su mecanismo de acción conocido, se han observado aumentos asintomáticos del colesterol circulante y los triglicéridos tras el inicio del tratamiento.
English: Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, repeated-dose toxicity in rats and monkeys, or fertility, embryo-foetal and peri- and postnatal development in rats and rabbits.
Spanish: Los datos de los estudios no clínicos no muestran riesgos especiales para los seres humanos según los estudios convencionales de farmacología de seguridad, toxicidad a dosis repetidas en ratas y monos, o de fertilidad, desarrollo embriofetal y peri y postnatal en ratas y conejos.
English: These medicines may include antihistamines, fever-reducing medicines and/or corticosteroids (a type of antiinflammatory medicines).
Spanish: Estos medicamentos incluyen antihistamínicos, medicamentos reductores de la fiebre y/o corticoesteroides (un tipo de antinflamatorio).
English: CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT 20 mg/10 ml
Spanish: CONTENIDO EN PESO, EN VOLUMEN O EN UNIDADES 20 mg/10 ml
English: Table 4: Mean Population Pharmacokinetic Parameters
Spanish: Tabla 4: Parámetros farmacocinéticos medios de la población
English: Administration of KANUMA to infants with confirmed multiple-organ failure should be at the discretion of the treating physician.
Spanish: La administración de KANUMA a lactantes con insuficiencia multiorgánica confirmada debe quedar a la discreción del médico encargado del tratamiento.
English: The majority of reactions occurred during or within 4 hours of the completion of the infusion.
Spanish: La mayoría de las reacciones se produjeron durante la perfusión o en las 4 horas posteriores.
English: LAL-CL02 was a multicentre, double-blind, placebo-controlled study in 66 children and adults with LAL deficiency.
Spanish: LAL-CL02 fue un estudio multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo en el que participaron 66 niños y adultos con deficiencia de LAL.
English: During the covariate analysis of the population pharmacokinetics model for sebelipase alfa, age, body weight, and sex were not found to have a significant influence on CL and Vc of sebelipase alfa.
Spanish: Durante un análisis de covariables del modelo farmacocinético poblacional de sebelipasa alfa, se observó que la edad, el peso corporal y el sexo no tenían un impacto significativo sobre el CL ni el Vc de sebelipasa alfa.
English: It is not known whether sebelipase alfa passes into breast milk; therefore it is recommended that you stop breast-feeding or using KANUMA treatment while breast-feeding.
Spanish: Se desconoce si sebelipasa alfa se excreta en la leche materna, por lo que se recomienda que deje de dar el pecho o de usar el tratamiento con KANUMA mientras esté dando el pecho.
English: In clinical studies, doses of sebelipase alfa were explored up to 5 mg/kg once weekly and no specific signs or symptoms were identified following the higher doses.
Spanish: En los estudios clínicos, se estudiaron dosis de sebelipasa alfa de hasta 5 mg/kg una vez a la semana y no se identificaron signos o síntomas específicos tras recibir las dosis más altas.
English: The infusion period may be extended in the event of dose escalation.
Spanish: Se podrá ampliar el periodo de perfusión en el supuesto de un aumento progresivo de la dosis.
English: Pack sizes: 1 vial containing 10 ml of concentrate.
Spanish: Tamaños del envase: 1 vial con 10 ml de concentrado.
English: Of patients with paired liver biopsies, 63% (10/16) of KANUMA-treated patients had improvement in hepatic steatosis (at least ≥ 5% reduction) as measured by morphometry compared to 40% (4/10) of placebo patients.
Spanish: De los pacientes con biopsias hepáticas emparejadas, el 63 % (10/16) de los pacientes tratados con KANUMA presentó una mejora en la esteatosis hepática (una reducción de al menos ≥ 5 %) medida mediante morfometría frente a un 40 % (4/10) de los pacientes tratados con placebo.
English: LAL deficiency registry
Spanish: Registro de deficiencia de LAL
English: • Information on how to manage patients experiencing severe hypersensitivity reactions including anaphylaxis.
Spanish: • Información sobre cómo tratar a los pacientes que experimenten reacciones graves de hipersensibilidad, incluida la anafilaxia.
English: Following the occurrence of a hypersensitivity reaction, appropriate pre-treatment should be considered according to the standard of care (see section 4.4).
Spanish: Si se produce una reacción de hipersensibilidad, debe considerarse la administración de un tratamiento previo adecuado según la práctica habitual (ver sección 4.4).
English: Anxietyc, insomnia
Spanish: Ansiedad c, insomnio
English: • Information to healthcare professionals that it is the responsibility of the MAH to provide the test for the monitoring of ADA positive patients including the modalities for requesting the test.
Spanish: • Información para profesionales sanitarios que es responsabilidad del TAC para posibilitar la prueba de monitorización de pacientes con un resultado positivo para AAF, incluidas las modalidades para solicitar la prueba.
English: The diluted solution should be administered to patients using a low-protein binding infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter, with a surface area of greater than 4.5 cm2
Spanish: La solución diluida debe administrarse a los pacientes por medio de un equipo de perfusión con baja fijación de proteínas que cuente con un filtro en línea de 0,2 µm con baja fijación de proteínas, y con un área superficial mayor de 4,5 cm según esté disponible para evitar la oclusión del filtro.
English: There are no data from the use of sebelipase alfa in pregnant women.
Spanish: No existen datos sobre el uso de sebelipasa alfa en mujeres embarazadas.
English: • Warning and precautions on the the risk of hypersensitivity including anaphylaxis or ADA development, with particular reference to symptoms, time to onset and severity.
Spanish: • Advertencia y precauciones relativos al riesgo de hipersensibilidad, incluida la anafilaxia y el desarrollo de AAF, con especial atención a los síntomas, el momento de la manifestación y la intensidad.
English: The safety and efficacy of KANUMA in patients older than 65 years have not been evaluated and no alternative dose regimens can be recommended for these patients.
Spanish: No se han evaluado la seguridad ni la eficacia de KANUMA en pacientes mayores de 65 años y tampoco se puede hacer una recomendación posológica alternativa para estos pacientes.
English: Therefore, appropriate medical support must be readily available when sebelipase alfa is administered.
Spanish: Por consiguiente, debe estar inmediatamente disponible asistencia médica adecuada cuando se administre sebelipasa alfa.
English: The safety and efficacy of KANUMA in overweight patients have not been thoroughly evaluated and therefore no alternative dose regimens can be recommended for these patients at this time.
Spanish: No se ha evaluado exhaustivamente la seguridad y la eficacia de KANUMA en pacientes con sobrepeso, por lo que en estos momentos no se puede recomendar ninguna pauta posológica para estos pacientes.
English: If severe reactions occur, the sebelipase alfa infusion should be immediately stopped and appropriate medical treatment should be initiated.
Spanish: Si se producen reacciones graves, se debe interrumpir de inmediato la perfusión de sebelipasa alfa e iniciarse el tratamiento médico pertinente.
English: LAL deficiency is a rare disease associated with significant morbidity and mortality, which affects individuals from infancy through adulthood.
Spanish: La deficiencia de LAL es una enfermedad rara asociada a una morbimortalidad significativa, que afecta a personas desde la infancia hasta la edad adulta.
English: In cases of severe infusion reactions and in cases of lack or loss of effect, patients should be tested for the presence of antibodies.
Spanish: En caso de reacción grave a la perfusión o de ausencia o pérdida del efecto, debe comprobarse si los pacientes presentan anticuerpos contra el fármaco.
English: • Details on how to monitor for potential ADA formation following initiation of treatment with Kanuma, particularly in patients on Kanuma who experience clinically important hypersensitivity reactions or potential loss of clinical response.
Spanish: • Detalles sobre cómo supervisar el posible desarrollo de AAF tras el inicio del tratamiento con Kanuma, especialmente en el caso de los pacientes que reciban este tratamiento y que desarrollen reacciones de hipersensibilidad clínicamente importantes o una posible pérdida de la respuesta clínica.
English: The difference in exposures to sebelipase alfa between the once weekly 0.35 mg/kg and 3 mg/kg groups was more than dose proportional, with a 8.6-fold increase in dose resulting in a 9.6-fold increase in exposure for AUC and a 10.0-fold increase for Cmax.
Spanish: La diferencia en las exposiciones a sebelipasa alfa entre los grupos de una administración semanal de 0,35 mg/kg y 3 mg/kg fue más que proporcional a la dosis, ya que un aumento de factor 8,6 en la dosis tuvo como resultado un aumento de factor 9,6 en la exposición para el AUC y de factor 10,0 para la Cmáx.
English: It also improves blood levels of fats, including elevated LDL (bad cholesterol) and triglycerides.
Spanish: También mejora las concentraciones sanguíneas de grasas, incluidos los valores elevados de colesterol LDL (colesterol malo) y triglicéridos.
English: ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in 3 of the 4 patients.
Spanish: Los valores cuantitativos de AAF disminuyeron hasta niveles indetectables durante el tratamiento continuado en 3 de los 4 pacientes.
English: Patients have developed anti-drug antibodies (ADA) to sebelipase alfa.
Spanish: Los pacientes han desarrollado anticuerpos antifármaco (AAF) contra la sebelipasa alfa.
English: If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C, unless dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
Spanish: Si no se usa inmediatamente, los tiempos y las condiciones de conservación hasta el momento del uso son responsabilidad del usuario y normalmente no deberían superar las 24 horas a entre 2 °C y 8 °C ni las 12 horas a un máximo de 25 °C a no ser que la dilución se realice en condiciones asépticas controladas y validadas.
English: From baseline to week 48, mean weight-for-age percentile improved from 12.74% to 29.83% and mean serum albumin levels increased from 26.7 g/l to 38.7 g/l.
Spanish: Entre el inicio y la semana 48, el percentil medio de peso por edad mejoró del 12,74 % al 29,83 %, mientras que las concentraciones medias de albúmina sérica aumentaron de 26,7 g/l a 38,7 g/l.
English: For patients who have signs and symptoms of the disease when they are infants, the recommended starting dose is 1 mg/kg once weekly.
Spanish: En el caso de los pacientes que presenten signos y síntomas de la enfermedad cuando sean lactantes, la dosis inicial recomendada es de 1 mg/kg una vez a la semana.
English: After dilution: Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C.
Spanish: Tras dilución: Se ha demostrado la estabilidad química y física durante el uso hasta un máximo de 24 horas a una temperatura de entre 2 °C y 8 °C, o hasta 12 horas a menos de 25 °C.
English: All patients were receiving 1 mg/kg once every other week.
Spanish: Todos los pacientes recibieron 1 mg/kg una vez cada dos semanas.
English: Fifty-six of 84 patients (67%) who received sebelipase alfa during clinical studies (LAL-CL01/LALCL04, LAL-CL02 and LAL-CL03) were in the paediatric and adolescent age range (1 month up to 18 years).
Spanish: Cincuenta y seis de los 84 pacientes (67 %) que recibieron sebelipasa alfa durante los ensayos clínicos (LAL-CL01/LAL-CL04, LAL-CL02 and LAL-CL03) pertenecían al intervalo de edad pediátrico y adolescente (de 1 mes a 18 años).
English: In addition to liver disease, patients with LAL deficiency experience increased risk for cardiovascular disease and accelerated atherosclerosis.
Spanish: Además de la hepatopatía, los pacientes con deficiencia de LAL sufren un mayor riesgo de enfermedad cardiovascular y de arterioesclerosis acelerada.
English: Hyperaemia e, hypotension
Spanish: Hiperemia e, hipotensión
English: It is not known whether sebelipase alfa is excreted in human milk.
Spanish: Se desconoce si la sebelipasa alfa se excreta en la leche materna.
English: Obligation to conduct post-authorisation measures The MAH shall complete, the measures described below:
Spanish: Obligación de llevar a cabo medidas posautorización El TAC deberá llevar a cabo, dentro del plazo establecido, las siguientes medidas: Descripción
English: Interim reports expected yearly
Spanish: Informes intermedios previstos anualmente
English: Animal studies show no evidence of impaired fertility (see section 5.3).
Spanish: Los estudios con animales no han mostrado signos de que la fertilidad se viera afectada (ver sección 5.3).
English: Lipid accumulation in the intestinal wall leads to malabsorption and growth failure.
Spanish: La acumulación de lípidos en la pared intestinal provoca malabsorción y retraso del crecimiento.
English: If not used immediately, the diluted solution may be stored up to 24 hours at 2°C to 8°C or up to 12 hours below 25°C.
Spanish: Si no se usa inmediatamente, la solución diluida se puede almacenar hasta un máximo de 24 horas a una temperatura de entre 2 °C y 8 °C, o hasta 12 horas a menos de 25 °C.
English: You or your child may be monitored by your doctor or nurse for an additional hour after the infusion.
Spanish: Es posible que el médico o enfermero les mantenga a usted o su hijo en observación durante una hora adicional tras la infusión.
English: Very common Tachycardia b
Spanish: Muy frecuentes Taquicardia b
English: In LAL-CL03, 6 of 9 KANUMA-treated infants survived beyond 12 months (67% 12-month survival, 95% CI: 30% to 93%).
Spanish: En LAL-CL03, 6 de 9 lactantes tratados con KANUMA sobrevivieron durante más de 12 meses (supervivencia a 12 meses del 67 %, IC del 95 %: del 30 % al 93 %).
English: Tell your doctor if you or your child is on a controlled sodium diet.
Spanish: Consulte a su médico si usted o su hijo están siguiendo una dieta baja en sodio.
English: Body temperature increased, oxygen saturation decreased, blood pressure increased, heart rate increased, respiratory rate increased a
Spanish: Temperatura corporal elevada, saturación de oxígeno disminuida, presión arterial aumentada, frecuencia cardíaca aumentada, frecuencia respiratoria aumentada a
English: This medicinal product contains 33 mg sodium per vial and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6).
Spanish: Este medicamento contiene 33 mg de sodio por vial y se administra en una solución para perfusión de cloruro sódico de 9 mg/ml (0,9 %) (ver sección 6.6).
English: KANUMA contains sodium
Spanish: KANUMA contiene sodio
English: Open-label period
Spanish: Periodo abierto
English: ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in all patients.
Spanish: Los valores cuantitativos de AAF disminuyeron hasta niveles indetectables durante el tratamiento continuado en todos los pacientes.
English: In LAL-CL03, sebelipase alfa was eliminated from the systemic circulation with a median T1/2 of 0.1 hr (range: 0.1-0.2) at the 3 mg/kg once weekly dose (n = 4).
Spanish: En el estudio LAL-CL03, sebelipasa alfa se eliminó de la circulación sistémica en una mediana de T1/2 de 0,1 hora (intervalo: 0,1-0,2) con la administración semanal de 3 mg/kg (n=4).
English: Sebelipase alfa binds to cell surface receptors via glycans expressed on the protein and is subsequently internalized into lysosomes.
Spanish: Sebelipasa alfa se fija a los receptores de la superficie celular por medio de glicanos expresados en la proteína y posteriormente se internaliza en lisosomas.
English: , abdominal pain b,e abdominal distension, nausea b e
Spanish: , dolor abdominal b,e distensión abdominal, náuseas b e
English: At the time of initial ADA positivity, 3 patients were receiving a dose of 1 mg/kg once weekly and 1 patient was receiving a dose of 3 mg/kg once weekly.
Spanish: En el momento de la positividad inicial de AAF, 3 pacientes estaban recibiendo una dosis de 1 mg/kg una vez a la semana y 1 paciente estaba recibiendo una dosis de 3 mg/kg una vez a la semana.
English: No dosing adjustment is recommended in patients with renal or hepatic impairment based on current knowledge of the pharmacokinetics and pharmacodynamics of sebelipase alfa.
Spanish: No se recomienda ajustar la dosis en pacientes con insuficiencia renal o hepática, de acuerdo a los conocimientos actuales sobre la farmacocinética y la farmacodinamia de la sebelipasa alfa.
English: Hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported in patients treated with sebelipase alfa; see section 4.8.
Spanish: Reacciones de hipersensibilidad, incluida la anafilaxia Se han observado reacciones de hipersensibilidad, incluida la anafilaxia, en pacientes tratados con sebelipasa alfa (ver sección 4.8).
English: Your doctor or nurse will give KANUMA to you or your child by an infusion (drip) into a vein.
Spanish: Su médico o enfermero le administrará KANUMA a usted o su hijo mediante una perfusión en una vena.
English: The recommended dose is 1 mg per kg body weight once every other week through a drip into a vein.
Spanish: La dosis recomendada es de 1 mg por cada kg de peso corporal una vez cada dos semanas a través de un sistema de perfusión intravenosa.
English: KANUMA treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with LAL deficiency, other metabolic disorders, or chronic liver diseases.
Spanish: El tratamiento con KANUMA debe ser supervisado por un profesional sanitario que esté familiarizado con el tratamiento de pacientes con deficiencia de LAL, otros trastornos metabólicos o hepatopatías crónicas.
English: Sebelipase alfa is similar to the naturally occurring enzyme lysosomal acid lipase (LAL), which the body uses to breakdown fats.
Spanish: Sebelipasa alfa es similar a la enzima producida de forma natural, la lipasa ácida lisosomal (LAL), que utiliza el organismo para descomponer las grasas.
English: In the historical cohort, 0 of 21 patients survived beyond 8 months of age (0% 12-month survival, 95% CI: 0% to
Spanish: En la cohorte histórica, 0 de 21 pacientes sobrevivieron más allá de los 8 meses de edad (supervivencia a 12 meses del 0 %, IC del 95 %: del 0 % al 16 %).
English: Efficacy was assessed by comparing the survival experience of KANUMA-treated patients who survived past 12 months of age in LAL-CL03 with a historical cohort of untreated infants presenting with LAL deficiency with similar clinical characteristics.
Spanish: Se evaluó la eficacia comparando la experiencia en cuanto a la supervivencia de los pacientes tratados con KANUMA que sobrevivían al cabo de 12 meses de edad en LAL-CL03 con una cohorte histórica de lactantes no tratados que presentaban deficiencia de LAL y características clínicas similares.
English: Clear glass vial (Type I) with a siliconised butyl rubber stopper, and an aluminium seal with a plastic flip-off cap, containing 10 ml of concentrate.
Spanish: Vial de vidrio transparente (tipo I) con tapón de caucho de butilo siliconado y sello de aluminio y precinto desprendible de plástico, con 10 ml de concentrado.