FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Reduced -Gal A activity is, therefore, associated with the progressive accumulation of substrate in vulnerable organs and tissues, which leads to the morbidity and mortality associated with Fabry disease.
Dutch: Verminderde -Gal A-activiteit gaat dan ook gepaard met progressieve ophoping van substraat in daarvoor gevoelige organen en weefsels, wat tot de morbiditeit en mortaliteit leidt die met de ziekte van Fabry is geassocieerd.
English: Table 3: Mutations not amenable to Galafold (migalastat)
Dutch: Tabel 3: Mutaties die niet behenelbaar zijn met Galafold (migalastat)
English: On the next day, punch out the perforated white circle labelled Day 2.
Dutch: De volgende dag drukt u de geperforeerde witte cirkel waar dag 2 bij staat, uit de verpakking.
English: However, migalastat has been shown to be expressed in the milk of lactating rats.
Dutch: Onderzoeken hebben echter aangetoond dat migalastat in melk van ratten wordt uitgescheiden.
English: Based upon in vitro data, migalastat is not an inducer of CYP1A2, 2B6, or 3A4.
Dutch: Op basis van in-vitro-gegevens is migalastat geen inductor van CYP1A2, 2B6 of 3A4.
English: Qualitative reductions in GL-3 levels were observed in multiple renal cell types: podocytes, mesangial cells, and glomerular endothelial cells, respectively, over 12 months of treatment with Galafold.
Dutch: Kwalitatieve afnames van de GL-3-spiegels werden in meerdere typen niercellen gezien: respectievelijk podocyten, mesangiale cellen en glomerulaire endotheelcellen, gedurende 12 maanden behandeling met Galafold.
English: In a rat 104-week carcinogenicity study, there was an increased incidence of pancreatic islet cell adenomas in males at a dose level 19-fold higher than the exposure (AUC) at the clinically efficacious dose.
Dutch: In een 104 weken durend carcinogeniteitsonderzoek bij ratten was er een verhoogde incidentie van adenomen van de eilandcellen in de pancreas bij mannelijke ratten, bij een dosisniveau dat 19 keer hoger was dan de blootstelling (AUC) aan de klinisch werkzame dosis.
English: In the rabbit embryo-foetal toxicity study, findings including embryo-foetal death, a reduction in mean foetal weight, retarded ossification, and slightly increased incidences of minor skeletal abnormalities were observed only at doses associated with maternal toxicity.
Dutch: In de toxiciteitsstudie bij embryo's en foetussen van konijnen werden de bevindingen, bestaande uit sterfte van embryo's en foetussen, een afname van het gemiddelde foetale gewicht, vertraagde ossificatie en licht verhoogde incidenties van onbelangrijke skeletafwijkingen, alleen gezien bij doses die met maternale toxiciteit waren geassocieerd.
English: No clinically significant differences in LVMi were observed during the initial 6-month placebo-controlled period.
Dutch: Er werden geen klinisch significante verschillen in LVMi gezien tijdens de initiële placebogecontroleerde periode van 6 maanden.
English: Limited data suggest that co-administration of a single dose of Galafold and a standard enzyme replacement therapy infusion results in an increased exposure to agalsidase of up to 5-fold.
Dutch: Beperkt beschikbare data maken het aannemelijk dat gelijktijdige toediening van een enkelvoudige dosis Galafold en een infusie van standaard enzymvervangende therapie tot een maximaal 5-voudige verhoging van de blootstelling aan agalsidase leidt.
English: Talk to your doctor before taking Galafold if you are currently taking enzyme replacement therapy.
Dutch: Overleg met uw arts voordat u Galafold gaat gebruiken als u momenteel een enzymvervangende behandeling krijgt.
English: The effect of age was evaluated in a population pharmacokinetic analysis on plasma migalastat clearance in the ERT-naïve study population.
Dutch: Het leeftijdseffect werd geëvalueerd in een populatiefarmacokinetische analyse van de plasmaklaring van migalastat bij de ERT-naïeve onderzoekspopulatie.
English: The first OLE trial (AT1001-041) included patients from Phase 2 and Phase 3 studies and has completed.
Dutch: In de eerste OLE-studie (AT1001-041) werden patiënten opgenomen uit fase 2- en fase 3-studies.
English: Accordingly, a risk of migalastat exposure to the breast-feeding infant cannot be excluded.
Dutch: Daarom kan het risico niet worden uitgesloten dat baby's die borstvoeding krijgen aan migalastat worden blootgesteld.
English: Women of childbearing potential/Contraception in males and females Galafold is not recommended in women of childbearing potential not using contraception.
Dutch: Vrouwen die zwanger kunnen worden / anticonceptie voor mannen en vrouwen Galafold wordt niet aanbevolen bij vrouwen die zwanger kunnen worden en geen anticonceptie toepassen.
English: The mutations not amenable to treatment with Galafold are listed in Table 3 below.
Dutch: De mutaties die niet behandelbaar zijn met Galafold worden opgesomd in tabel 3 hieronder.
English: • Palpitations (the feeling of a pounding heart)
Dutch: • Hartkloppingen (het gevoel dat het hart bonst)
English: Furthermore, migalastat is not an inhibitor or a substrate of CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, or 3A4/5.
Dutch: Bovendien is migalastat geen remmer of een substraat van CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 of 3A4/5.
English: Tell your doctor, pharmacist or nurse if you are taking, have recently taken, or might take any other medicines because certain other medicines may increase or decrease the amount of Galafold in your body.
Dutch: Vertel dat dan uw arts, omdat andere geneesmiddelen de hoeveelheid Galafold in uw lichaam kunnen vergroten of verminderen.
English: You should only take Galafold once every other day.
Dutch: U moet alleen om de andere dag eenmaal Galafold innemen.
English: Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars (see section 5.3).
Dutch: Vergelijkbare bevindingen werden preklinisch waargenomen na behandeling met andere iminosuikers (zie rubriek 5.3).
English: The absolute bioavailability (AUC) for a single oral 150 mg migalastat hydrochloride dose or a single 2-hour 150 mg intravenous infusion was approximately 75%.
Dutch: De absolute biologische beschikbaarheid (AUC) voor een enkelvoudige orale dosis van 150 mg migalastathydrochloride of een enkelvoudige, 2 uur durende intraveneuze infusie van 150 mg was ongeveer 75%.
English: Fabry disease-causing mutations in the GLA gene result in a deficiency of the lysosomal enzyme -galactosidase A (-Gal A) that is required for glycosphingolipid substrate (e.g., GL-3, lyso-Gb3) metabolism.
Dutch: Mutaties in het GLA-gen die de ziekte van Fabry veroorzaken, leiden tot een deficiëntie van het lysosomale enzym -galactosidase A (-Gal A), dat nodig is voor het glycosfingolipiden-substraat (bijv. GL-3, lyso-Gb3)-metabolisme.
English: UNKNOWN (delExon3_3'UTR?)
Dutch: NIET BEKEND (delExon3_3'UTR?)
English: This is a common spontaneous tumour in ad libitum-fed male rats.
Dutch: Dit is een veelvoorkomende, spontane tumor bij ad libitum gevoede mannelijke ratten.
English: Composite Clinical Outcomes
Dutch: Samengestelde klinische uitkomsten
English: UNKNOWN IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T UNKNOWN
Dutch: NIET BEKEND IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T NIET BEKEND
English: Treatment with Galafold in Phase 2 pharmacodynamic trials generally resulted in increases in endogenous α-Gal A activity in WBCs, as well as in skin and kidney for the majority of patients.
Dutch: Behandeling met Galafold in farmacodynamische fase 2-onderzoeken leidde tot toename van de endogene α-Gal A-activiteit in witte bloedcellen, alsmede in de huid en nieren bij de meerderheid van de patiënten.
English: It is not yet known whether this medicine passes into breast milk.
Dutch: Het is nog niet bekend of dit geneesmiddel in de moedermelk terechtkomt.
English: The amino acid mutation (protein sequence change) is most relevant when determining amenability.
Dutch: De mutatie van het aminozuur (verandering in de proteïnesequentie) is het meest relevant bij het bepalen of de mutatie behandelbaar is met Galafold.
English: During the open-label extension, statistically significant (p<0.05) improvements from baseline were observed in the diarrhoea and indigestion domains, with a trend of improvement in the constipation domain.
Dutch: Tijdens de open-labelextensie werden statistisch significante (p < 0,05) verbeteringen gezien in vergelijking met de uitgangswaarden in het diarree- en het indigestie-domein, met een trend tot verbetering in het obstipatie-domein.
English: UNKNOWN (Exon2_4dup?)
Dutch: NIET BEKEND (Exon2_4dup?)
English: Take Galafold capsule every other day and punch out the perforated circle on the blister sleeve on the days you are not taking Galafold.
Dutch: Neem de Galafold-capsule om de andere dag in en druk de geperforeerde cirkel uit de doordrukverpakking op de dagen dat u geen Galafold gebruikt.
English: The mean extent of exposure to the marketed dose of Galafold 123 mg QOD in patients completing study AT1001-041 was 3.57 (±1.23) years (n=85).
Dutch: De gemiddelde mate van blootstelling aan de in de handel zijnde dosis Galafold 123 mg QOD bij patiënten die de studie AT1001-041 voltooiden was 3,57 (± 1,23) jaar (n=85).
English: In healthy volunteers, the volume of distribution (Vz/F) of migalastat following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat HCl) ranged from 77 to 133 L, indicating it is well distributed into tissues and greater than total body water (42 litres).
Dutch: Bij gezonde vrijwilligers varieerde het verdelingsvolume (Vz/F) van migalastat na oplopende enkelvoudige orale doses (25-675 mg migalastat-HCl) van 77 tot 133 l, wat erop wijst dat migalastat zich goed verspreidt naar de weefsels, er dat het verdelingsvolume groter is dan de totale hoeveelheid lichaamsvocht (42 liter).
English: c.369+3_639+954del3129insT UNKNOWN (del Exon3 and 4?)
Dutch: c.369+3_639+954del3129insT NIET BEKEND (del Exon3 en 4?)
English: Do not take this medicine if you are breast-feeding, until you have spoken with your doctor, pharmacist, or nurse.
Dutch: Gebruik dit geneesmiddel niet als u borstvoeding geeft totdat u met uw arts, apotheker of verpleegkundige hebt overlegd.
English: In addition, migalastat is not a substrate for MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3, or OCT2, nor is it an inhibitor of OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1, or MATE2-K human uptake transporters.
Dutch: Daarnaast is migalastat geen substraat voor MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 of OCT2, en is het bij de mens ook geen remmer van de opnametransporteurs OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 of MATE2-K.
English: Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 16 years and older with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation (see the tables in section 5.1).
Dutch: Galafold is geïndiceerd voor langdurige behandeling van volwassenen en jongeren van 16 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry (α-galactosidase A-deficiëntie), die een behandelbare mutatie (zie de tabellen in rubriek 5.1) hebben.
English: This enzyme defect leads to abnormal deposits of a fatty substance known as globotriaosylceramide (GL-3) in kidneys, heart, and other organs, leading to the symptoms of Fabry disease.
Dutch: Dit enzymdefect leidt tot abnormale afzettingen van een vettige substantie, dat globotriaosylceramide (GL-3) wordt genoemd, in de nieren, het hart en andere organen; hierdoor ontstaan de verschijnselen van de ziekte van Fabry.
English: c.207_369+651del814ins231 UNKNOWN (del Exon2?)
Dutch: c.207_369+651del814ins231 NIET BEKEND (del Exon2?)
English: It is not yet known if this medicine affects fertility in men.
Dutch: Het is nog niet bekend of dit geneesmiddel invloed heeft op de vruchtbaarheid bij mannen.
English: Fertility in women It is not yet known if this medicine affects fertility in women.
Dutch: Vruchtbaarheid van vrouwen Het is niet bekend of dit geneesmiddel invloed heeft op de vruchtbaarheid bij vrouwen.
English: To access the package leaflet, scan the code below.
Dutch: Om de bijsluiter in te zien, scan onderstaande code.
English: Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy.
Dutch: Galafold is niet bedoeld voor gelijktijdig gebruik met enzymvervangende therapie.
English: From the metabolism and excretion pathways, it is not expected that a decreased hepatic function may affect the pharmacokinetics of migalastat.
Dutch: Op basis van de stofwisseling en de uitscheidingsroutes is het niet te verwachten dat een leverfunctiestoornis invloed heeft op de farmacokinetiek van migalastat.
English: Migalastat is not a substrate for MDR1 or BCRP, nor is it an inhibitor of BCRP, MDR1, or BSEP human efflux transporters.
Dutch: Migalastat is geen substraat voor MDR1 of BCRP, en is bij de mens ook geen remmer van de effluxtransporteurs BCRP, MDR1 of BSEP.
English: Elderly population No dosage adjustment is required based on age (see section 5.2).
Dutch: Ouderen Er is geen dosisaanpassing nodig op basis van de leeftijd (zie rubriek 5.2).
English: (95% CI: -3.636, 1.575; n=18) in the ERT group.
Dutch: (95%-BI: -3,636; 1,575; n=18) in de ERT-groep.
English: Transient and fully reversible infertility in male rats was associated with migalastat treatment at all doses assessed.
Dutch: Bij mannelijke ratten was tijdelijke en volledig reversibele onvruchtbaarheid geassocieerd met migalastat-behandeling in alle beoordeelde doses.
English: Size 2 hard capsule (6.4x18.0 mm) with an opaque blue cap and opaque white body with “A1001” printed in black, containing white to pale brown powder.
Dutch: Harde capsule maat 2 (6,4 x 18,0 mm) met een ondoorzichtige blauwe dop en een ondoorzichtig lichaam met in het zwart de opdruk „A1001” die wit tot lichtbruin poeder bevat.
English: Galafold is to be taken every other day.
Dutch: Galafold moet om de andere dag worden ingenomen.
English: The GLA mutations amenable and not amenable to treatment with Galafold are listed in Table 2 and Table 3 respectively below.
Dutch: De GLA-mutaties die behandelbaar en niet behandelbaar zijn met Galafold worden opgesomd in respectievelijk tabel 2 en tabel 3 hieronder.
English: In the ERT-experienced trial, an analysis of a composite clinical outcome composed of renal, cardiac, and cerebrovascular events, or death, showed that the frequency of events observed in the Galafold treatment group was 29% compared to 44% in the ERT group over 18 months.
Dutch: In het onderzoek bij patiënten die eerder met ERT werden behandeld toonde een analyse van een samengestelde klinische uitkomst bestaande uit renale, cardiale en cerebrovasculaire gebeurtenissen of overlijden aan dat de frequentie van waargenomen gebeurtenissen in de met Galafold behandelde groep 29% was, vergeleken met 44% in de ERT-groep.
English: PRESS and hold tab at the left 2.
Dutch: DRUK IN en pak het lipje aan de linkerkant vast 2.
English: Each capsule contains migalastat hydrochloride equivalent to 123 mg migalastat - The other ingredients are: Capsule contents: Pregelatinised maize starch and magnesium stearate Capsule shell: Gelatin, titanium dioxide, and indigotine Printing ink: Shellac, black iron oxide, and potassium hydroxide
Dutch: - De andere stoffen in dit middel zijn: Capsule-inhoud: gepregelatineerd maïszetmeel en magnesiumstearaat Omhulsel van de capsule: gelatine, titaniumdioxide en indigotine Drukinkt: schellak, zwart ijzeroxide en kaliumhydroxide
English: While taking Galafold you should use effective birth control.
Dutch: Zolang u Galafold gebruikt, moet u effectieve anticonceptie toe te passen.
English: Each capsule contains migalastat hydrochloride equivalent to 123 mg migalastat.
Dutch: Elke capsule bevat migalastathydrochloride equivalent aan 123 mg migalastat.
English: No studies have been carried out in subjects with impaired hepatic function.
Dutch: Er zijn geen onderzoeken verricht bij proefpersonen met een leverfunctiestoornis.
English: Galafold is not indicated for use in patients with non-amenable mutations (see section 5.1).
Dutch: Galafold is niet geïndiceerd voor gebruik bij patiënten met niet-behandelbare mutaties (zie rubriek 5.1).
English: Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy (see section 4.4).
Dutch: Galafold is niet bedoeld voor gelijktijdig gebruik met enzymvervangende therapie (zie rubriek 4.4).
English: In the ERT- naïve trial and open-label extension, renal function remained stable for up to 5 years of treatment with Galafold.
Dutch: In het onderzoek met ERT-naïeve patiënten en de open-labelextensie bleef de nierfunctie stabiel gedurende tot 5 jaar behandeling met Galafold.
English: In the ERT- naïve trial, Galafold showed statistically significant reductions in plasma lyso-Gb3 concentrations and kidney interstitial capillary GL-3 inclusions in patients with amenable mutations.
Dutch: In het onderzoek bij ERT-naïeve patiënten liet Galafold statistisch significante verlagingen zien van de plasmaconcentraties van lyso-Gb3 en van GL-3-inclusies in renale interstitiële capillairen bij patiënten met behandelbare mutaties.
English: Once in lysosomes dissociation of migalastat restores -Gal A activity, leading to the catabolism of GL-3 and related substrates.
Dutch: Eenmaal in de lysosomen wordt de -Gal A-activiteit door dissociatie van migalastat hersteld; dit leidt tot het katabolisme van GL-3 en verwante substraten.
English: The second Phase 3 trial (FACETS) was a 6-month randomised double-blind placebo-controlled trial (through month 6) with an 18-month open-label period to evaluate the efficacy and safety of Galafold in 50 male and female patients with Fabry disease who were naïve to ERT, or had previously been on ERT and had stopped for at least 6 months and who have amenable mutations (ERT-naïve trial).
Dutch: De tweede fase 3-studie (FACETS) was een 6 maanden durende, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie (tot en met maand 6) met een open-labelperiode van 18 maanden, om de werkzaamheid en veiligheid van Galafold te evalueren bij 50 mannelijke en vrouwelijke patiënten met de ziekte van Fabry die naïef waren voor ERT of eerder met ERT waren behandeld en ten minste 6 maanden waren gestopt, en die behandelbare mutaties hebben (onderzoek bij ERT-naïeve patiënten).
English: Fabry disease is a progressive X-linked lysosomal storage disorder which affects males and females.
Dutch: De ziekte van Fabry is een progressieve X-gebonden lysosomale stapelingsziekte die bij mannen en vrouwen kan voorkomen.
English: Alternate daily between taking the capsule on odd numbered days and punching out the perforated white circles on even numbered days, up to and including day 28.
Dutch: Wissel dagelijks af door op dagen met een oneven nummer de capsule in te nemen en op dagen met een even nummer de witte cirkel uit de verpakking te drukken, tot en met dag 28.
English: Table 1: Adverse reactions with Galafold in clinical trials System Organ Class
Dutch: Tabel 1: Bijwerkingen die zijn gemeld in klinische onderzoeken met Galafold Systeem/orgaanklasse
English: QR code to be included + www.galafoldsmpc.co.uk
Dutch: + www.galafoldsmpc.co.uk
English: The first Phase 3 trial (ATTRACT) was a randomised open-label active comparator trial that evaluated the efficacy and safety of Galafold compared to enzyme replacement therapy (ERT) (agalsidase beta, agalsidase alfa) in 52 male and female patients with Fabry disease who were receiving ERT prior to trial entry and who have amenable mutations (ERT-experienced trial).
Dutch: De eerste fase 3-studie (ATTRACT) was een gerandomiseerde, open-label, vergelijkende studie die de werkzaamheid en veiligheid van Galafold evalueerde in vergelijking met enzymvervangende therapie (ERT) (agalsidase bèta, agalsidase alfa) bij 52 mannelijke en vrouwelijke patiënten met de ziekte van Fabry, die vóór opname in de studie ERT kregen en die behandelbare mutaties hebben (onderzoek bij patiënten met ERT-ervaring).
English: After Day 2, continue moving right on the blister sleeve.
Dutch: Na dag 2 gaat u op de doordrukverpakking door naar rechts.
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON INTERMEDIATE PACKAGING
Dutch: GEGEVENS DIE IN IEDER GEVAL OP DE TUSSENVERPAKKING MOETEN WORDEN VERMELD
English: UNKNOWN (E66_Y123del; del Exon2)
Dutch: NIET BEKEND (E66_Y123del; del Exon2)
English: What Galafold looks like and contents of the pack Opaque, blue, and white hard capsules, marked with “A1001” in black ink, containing white to pale brown powder.
Dutch: Ondoorzichtige, blauw/witte, harde capsules, waarop „A1001” in zwarte inkt staat vermeld en die wit tot lichtbruin poeder bevatten.
English: Marketing Authorisation Holder Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Dutch: Houder van de vergunning voor het in de handel brengen Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
English: Patient-Reported Outcome - Gastrointestinal Symptoms Rating Scale In the ERT-naïve trial, analyses of the Gastrointestinal Symptoms Rating Scale demonstrated that treatment with Galafold was associated with statistically significant (p<0.05) improvements versus placebo from baseline to month 6 in the diarrhoea domain, and in the reflux domain for patients with symptoms at baseline.
Dutch: Door de patiënt gerapporteerde uitkomst - Gastrointestinal Symptoms Rating Scale In het onderzoek bij ERT-naïeve patiënten lieten analyses van de Gastrointestinal Symptoms Rating Scale zien dat de behandeling met Galafold met statistisch significante (p < 0,05) verbeteringen in het diarree-domein was geassocieerd in vergelijking met placebo vanaf de start van het onderzoek tot maand 6, en in het reflux-domein voor patiënten met klachten bij de start van het onderzoek.
English: Fabry disease is caused by the lack of or a faulty enzyme called alpha-galactosidase A (α-Gal A).
Dutch: De ziekte van Fabry wordt veroorzaakt doordat een enzym, alfa-galactosidase A (α-Gal A) genaamd, ontbreekt of niet goed werkt.
English: c.760-762delGTT or c.761-763del c.760_762delGTT or c.761_763del p.V254del
Dutch: c.760-762delGTT of c.761-763del c.760_762delGTT of c.761_763del p.V254del
English: Blood Creatine Phosphokinase increased
Dutch: Verhoging van creatininefosfokinase in het bloed Toegenomen gewicht
English: If more than 12 hours has passed the patient should resume taking Galafold at the next planned dosing day and time according to the every other day dosing schedule.
Dutch: Als er meer dan 12 uur is verstreken, moet de patiënt Galafold hervatten op de volgende geplande toedieningsdag en -tijd volgens het ‘om de andere dag'-toedieningsschema.
English: Capsule contents Pregelatinised starch (maize) Magnesium stearate
Dutch: Gepregelatineerd zetmeel (maïs) Magnesiumstearaat
English: In patients with amenable mutations, GL-3 levels tended to decrease in urine and in kidney interstitial capillaries.
Dutch: Bij patiënten met behandelbare mutaties nam de GL-3-spiegel in de urine en in renale interstitiële capillairen vaak af.
English: • Muscle pain (myalgia)
Dutch: • Spierpijn (myalgie)
English: Patients randomised to placebo in Stage 1 and switched to Galafold at month 6 (Stage 2) also demonstrated statistically significant decreases in interstitial capillary GL-3 inclusions at month 12 (-0.33±0.15; -58%) (p=0.014).
Dutch: Patiënten die in fase 1 naar placebo waren gerandomiseerd en in maand 6 naar Galafold switchten (fase 2), vertoonden eveneens een statistisch significante afname van GL-3-inclusies in interstitiële capillairen in maand 12 (-0,33 ± 0,15; -58%) (p = 0,014).
English: In the ERT-experienced trial, plasma lyso-Gb3 levels slightly increased but remained low in patients with amenable mutations treated with Galafold for the 30 month duration of the study.
Dutch: In het onderzoek bij patiënten die eerder met ERT werden behandeld namen de plasmaspiegels van lyso-Gb3 iets toe, maar bleven laag bij patiënten met behandelbare mutaties die met Galafold waren behandeld gedurende de 30 maanden van het onderzoek.
English: • Sudden need to defecate
Dutch: • Plotseling moeten stoelgang maken
English: UNKNOWN (E66_Y123del; del Exon2?)
Dutch: NIET BEKEND (E66_Y123del; del Exon2?)
English: It is not known whether Galafold is secreted in human milk.
Dutch: Het is niet bekend of Galafold in de moedermelk wordt uitgescheiden.