FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: A limited number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing.
Czech: U omezeného počtu z hodnocených IgG pozitivních pacientů byla zjištěna pozitivita na inhibiční účinky při in vitro testování.
English: N=21 N=48
Czech: hodnota p n=21 n=48
English: You may need to be given pre-treatment medicines to prevent an allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics).
Czech: Může být nutné Vám podat před léčbou léčivé přípravky proti alergické reakci (např. antihistaminika a/nebo kortikosteroidy) nebo snížit horečku (antipyretiky).
English: In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
Czech: Ve studii přirozené anamnézy u pacientů s infantilní formou Pompeho nemoci (n=168), činil medián věku při propuknutí symptomů 2,0 měsíce a medián věku při úmrtí byl 9,0 měsíců.
English: IgG antibody titres should be regularly monitored.
Czech: Je nutné pravidelně sledovat titry IgG protilátek.
English: After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
Czech: Po uplynutí 52 týdnů léčby bylo naživu všech 18 pacientů léčených přípravkem Myozyme a 15 z nich bylo naživu a bez invazivní ventilační podpory, zatímco v neléčené anamnestické kohortě byl v 18 měsících věku naživu 1 ze 42 pacientů.
English: After the first year (64 up to 130 weeks) of treatment LVM further decreased in 8 patients.
Czech: Po prvním roce (64 až 130 týdnů) léčby se LVM snížilo u 8 pacientů.
English: 4 Additional adverse reactions from post-marketing, expanded access programs and non-controlled clinical trials.
Czech: Další nežádoucí účinky hlášené po uvedení přípravku na trh, programů rozšířeného přístupu a nekontrolovaných klinických studií.
English: The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres is thought to be multi-factorial.
Czech: Důvody špatných klinických výsledků a rozvoje vysokých a trvalých titrů protilátek IgG mají pravděpodobně více faktorů.
English: In these patients renal biopsy showed immune complex deposition.
Czech: Výsledky renální biopsie provedené u těchto pacientů prokázaly depozici imunokomplexů.
English: Periorbital edema Livedo reticularis Lacrimation increased Rash
Czech: Periorbitální edém Livedo reticularis Zvýšená tvorba slz Vyrážka
English: Tremor Headache
Czech: Tremor Bolest hlavy
English: Hypersensitivity/Anaphylactic reactions
Czech: Hypersenzitivita/anafylaktické reakce
English: A retrospective chart review at Duke Center identified 21 CRIM-negative IOPD patients of which 19 patients were ERT naïve at the time of ITI initiation.
Czech: V retrospektivním souhrnném přehledu v Dukeho centru bylo identifikováno 21 CRIM-negativních IOPD pacientů, z nichž 19 pacientů bylo v době zahájení léčby ITI ERT-naivních.
English: Pack sizes of 1, 10 or 25 vials.
Czech: Velikost balení 1, 10 nebo 25 injekčních lahviček.
English: After 52 weeks all patients continued treatment for a total duration of more than 3 years (168 weeks with a median of 121 weeks).
Czech: Po 52 týdnech pokračovali v léčbě všichni pacienti po celkovou dobu trvání více než 3 roky (168 týdnů s průměrem 121 týdnů).
English: Remove airspace within the infusion bag.
Czech: Odstraňte vzduch z infuzního vaku.
English: Any unused product or waste material should be disposed of in accordance with local requirements.
Czech: Jakýkoli nepoužitý výrobek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními požadavky.
English: A small number of patients (<1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
Czech: U malého počtu pacientů (<1%) v klinických studiích a v komerčních podmínkách se během infuze přípravku Myozyme objevil anafylaktický šok a/nebo srdeční zástava, které vyžadovaly opatření podporující životní funkce.
English: Table 5: Alglucosidase alfa pharmacokinetics after a single dose and after 12 and 52 weeks of therapy
Czech: Tabulka 5: Farmakokinetika alglucosidasum alfa po jediné dávce a ve 12. a 52. týdnu léčby Parametr
English: For instructions on reconstitution and dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6.
Czech: Návod k rekonstituci a naředění léčivého přípravku před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.
English: Because dizziness has been reported as an infusion associated reaction, this may affect the ability to drive and use machines on the day of the infusion.
Czech: Protože jako reakce spojená s infuzí byla hlášena závrať, v den infuze může závrať ovlivnit schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.
English: Median Week 78/Last Observation Mean ± s.d.
Czech: Týden 78/Poslední pozorování
English: Better treatment responses were observed in younger patients with less advanced disease who received prophylactic ITI before development of HSAT, which suggests that early initiation of ITI can result in improved clinical outcomes.
Czech: Lepší odpovědi na léčbu byly pozorovány u mladších pacientů s méně pokročilým onemocněním, kteří před rozvojem HSAT podstoupili profylaktickou ITI, což naznačuje, že včasné zahájení ITI může vést ke zlepšení klinických výsledků.
English: Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSDII), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
Czech: Další názvy Pompeho nemoci jsou nemoc ze střádání glykogenu typu II (glycogen storage disease type II, GSD-II), deficit kyselé maltázy (acid maltase deficiency, AMD) a glykogenóza typu II.
English: It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
Czech: Předpokládá se, že přípravek Myozyme obnoví lyzozomální aktivitu GAA, což vede ke stabilizaci nebo obnově funkce srdečního a kosterního svalstva (včetně respiračního svalstva).
English: However, high and sustained IgG antibody titres also occur in some CRIM-positive patients.
Czech: Přesto se však objevily vysoké a trvalé titry protilátek IgG u některých CRIMpozitivních pacientů.
English: Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Czech: Pacienti s pokročilou Pompeho nemocí mohou mít zhoršenou srdeční a respirační funkci, která je může predisponovat k vyššímu riziku závažných komplikací způsobených reakcemi souvisejícími s infuzí.
English: Fatal and life-threatening respiratory infections have been observed in some of these patients.
Czech: U některých těchto pacientů byly pozorovány fatální a život ohrožující respirační infekce.
English: In two additional open-label clinical trials with Myozyme with a follow-up of 24 months, ten patients with severe late-onset Pompe disease (moderate to severe motor impairment and assisted ventilation) showed a variable response on measures of motor and respiratory functions, mostly in the form of a modest improvement (AGLU03105, AGLU04107).
Czech: Ve dvou dalších otevřených klinických studiích s přípravkem Myozyme s 24měsíčním sledováním po léčbě byla u deseti pacientů s pozdní formou Pompeho nemoci (středně závažná až závažná porucha motoriky a asistovaná ventilace) zjištěna při měření motorických a respiračních funkcí variabilní odpověď, především ve formě nevýrazného zlepšení (AGLU03105, AGLU04107).
English: Infusion Associated Reactions
Czech: Reakce související s infuzí
English: After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive.
Czech: Po 52 týdnech léčby bylo 16 z 21 pacientů (76,2%) léčených přípravkem Myozyme naživu.
English: The study data demonstrated that prophylactic ITI prevents or reduces the occurrence of antibodies against alglucosidase alfa over time, which may maintain clinical benefit of ERT and improve survival in CRIM-negative IOPD patients.
Czech: Údaje ze studie prokázaly, že profylaktická ITI zamezuje nebo snižuje výskyt protilátek proti alglukosidáze alfa v průběhu času, což může udržet klinický přínos ERT a zlepšit přežití u CRIMnegativních pacientů s IOPD.
English: If you have experienced life-threatening allergic (hypersensitive) reactions to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and re-administration of the medicine was not successful.
Czech: Pokud jste někdy měl(a) život ohrožující alergickou (hypersenzitivní) reakci na alglukosidázu alfa nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6) a opakované podání přípravku nebylo úspěšné.
English: Body temperature increased
Czech: Zvýšená tělesná teplota
English: Additional efficacy data showed that of 16 patients who were free of invasive-ventilator support at baseline, 7 remained so after 104 weeks of treatment.
Czech: Doplňující údaje o účinnosti ukázaly, že u 16 pacientů, kteří nepotřebovali invazivní ventilační podporu na začátku, bylo 7 v tomto stavu po 104 týdnech léčby.
English: Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
Czech: Na léčbu přípravkem Myozyme má dohlížet lékař, který má zkušenosti s léčbou pacientů s Pompeho nemocí nebo jiných dědičných metabolických a neuromuskulárních onemocnění.
English: There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of IgG antibody formation.
Czech: Zdá se, že neexistuje korelace mezi nástupem nežádoucí reakce související s infuzí a dobou tvorby protilátek IgG.
English: If you experience severe ulcerative lesions of your skin, please inform your doctor.
Czech: Pokud se u Vás objeví závažné vředovité poškození kůže, informujte svého lékaře.
English: Sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339) Disodium phosphate heptahydrate (E339) Polysorbate 80 (E433)
Czech: Monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného (E339) Heptahydrát hydrogenfosforečnanu sodného (E339) Polysorbát 80 (E433)
English: Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class.
Czech: Nežádoucí účinky hlášené alespoň u 2 pacientů jsou uvedeny v tabulce 1 podle tříd orgánových systémů.
English: After reconstitution it is a clear, colourless to pale yellow solution, which may contain particles.
Czech: Po rekonstituci vzniká čirý, bezbarvý až světle žlutý roztok, který může obsahovat částice.
English: Echocardiographic indices of cardiomyopathy improved as measured by a decrease in left ventricular mass (LVM).
Czech: Echokardiografické ukazatele kardiomyopatie měřené zmenšením hmotnosti levé komory (LVM) se zlepšily.
English: If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use.
Czech: Jsou-li při okamžité kontrole zjištěny jiné cizorodé částice než ty, jež jsou popsány výše, nebo dojde-li ke změně barvy, přípravek nepoužívejte.
English: In 12 patients with available data the AUC∞ and Cmax were approximately equivalent to those observed for the 20 mg/kg dose group in the pivotal trial.
Czech: U 12 pacientů, o nichž jsou k dispozici údaje, AUC a Cmax přibližně odpovídaly AUC a Cmax zjištěným pro skupinu, jíž bylo podáváno 20 mg/kg v hlavní studii.
English: People with Pompe disease have low levels of an enzyme called alpha-glucosidase.
Czech: Pacienti s Pompeho nemocí mají nízkou hladinu enzymu zvaného alfa glukosidáza.
English: 50 mg of powder in a vial (Type 1 glass) with a stopper (siliconised butyl) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (plastic).
Czech: 50 mg prášku v injekční lahvičce (ze skla typu I), se zátkou (ze silikonované butylové pryže) a plombou (z hliníku), s odklápěcím víčkem (z plastu).
English: The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form.
Czech: Juvenilní/adultní forma Pompeho nemoci se projevuje v kojeneckém věku, v dětství, adolescenci a někdy dokonce i v dospělosti a její progrese je mnohem pomalejší než u její infantilní formy.
English: IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
Czech: Reakce související s podáním infuze se mohou objevit kdykoli během aplikace infuze přípravku Myozyme nebo obecně do dvou hodin poté a jsou pravděpodobnější při vyšších rychlostech infuze.
English: Due to the proteinaceous nature of the product, particle formation may occur in the reconstituted solution and final infusion bags.
Czech: Vzhledem k bílkovinnému charakteru výrobku se mohou ve vacích s rekonstituovaným roztokem a konečnou infuzí tvořit částice.
English: After the first year (58 up to 168 weeks) of treatment LVM further decreased in 9 out of 12 patients with available data.
Czech: Po prvním roce léčby (58 až 168 týdnů) LVM dále pokleslo u 9 z 12 pacientů s dostupnými údaji.
English: The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
Czech: Klinický projev Pompeho nemoci lze popsat jako spektrum onemocnění, které se pohybují v rozsahu od rychle progredující infantilní formy (příznaky Pompeho nemoci se typicky projevují v prvním roce života a předpokládaná délka života je velmi krátká) až po pomaleji progredující juvenilní/adultní formou.
English: • Feeling hot
Czech: • Pocit horka
English: You should not be given Myozyme during pregnancy unless clearly necessary.
Czech: Přípravek Myozyme by Vám neměl být podáván během těhotenství, pokud to není nezbytně nutné.
English: Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilised cake.
Czech: Vodu pro injekci přidávejte pomalu po kapkách, aby stékala po stěně injekční lahvičky a nikoli přímo na lyofilizovaný koláč.
English: Patients with Pompe disease are at increased risk of respiratory infections due to the progressive effects of the disease on the respiratory muscles.
Czech: U pacientů s Pompeho nemocí existuje zvýšené riziko rozvoje respiračních infekcí způsobených účinky progredujícího onemocnění na dýchací svalstvo.
English: Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/or antipyretics and/or corticosteroids, has effectively managed most reactions.
Czech: Snížení rychlosti infuze, dočasné přerušení infuze nebo přípravná léčba obvykle pomocí perorálního antihistaminika a/nebo antipyretik a/nebo kortikosteroidů slouží k účinné kontrole většiny reakcí.
English: Patients presented with a constellation of signs and symptoms, primarily respiratory, cardiovascular, edematous and/or cutaneous in nature (see section 4.4).
Czech: U pacientů se převážně objevily spojení znaků a příznaků, povahy hlavně respirační, kardiovaskulární, edémové a/nebo kožní (viz bod 4.4).
English: Some patients have experienced infusion related side effects in the form of flu-like symptoms, which lasted for a few days after completion of the infusion.
Czech: U některých pacientů došlo ke vzniku nežádoucích účinků souvisejících s podáním infuze ve formě chřipce se podobající nemoci, jejíž příznaky trvaly několik dní po skončení infuze.
English: It is supplied as a powder which will be mixed with sterile water before it is given.
Czech: Dodává se ve formě prášku, který se před podáním smísí se sterilní vodou.
English: After 78 weeks, patients treated with Myozyme showed improvement in distance walked as measured by 6MWT and stabilization of pulmonary function as measured by FVC % predicted as compared to placebo-treated patients.
Czech: Po 78 týdnech vykázali pacienti léčení přípravkem Myozyme zlepšení v ušlé vzdálenosti měřené pomocí 6MWT a stabilizaci plicní funkce měřené odhadovanými % FVC v porovnání s pacienty dostávajícími placebo.
English: Myozyme is used to treat adults, children and adolescents of all ages who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
Czech: Přípravek Myozyme se používá pro léčbu dospělých, dětí a dospívajících všech věkových kategorií s potvrzenou diagnózou Pompeho nemoci.
English: Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient's dose regimen (mg/kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Czech: Určete počet lahviček, které je nutné rekonstituovat, na základě dávkovacího schématu konkrétního pacienta (mg/kg) a vyjměte potřebné injekční lahvičky z lednice, aby mohly dosáhnout pokojové teploty (přibližně 30 minut).
English: At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support.
Czech: Na konci studie (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 60 do 150 týdnů, s průměrnou dobou sledování 119 týdnů) bylo 14 z 16 pacientů naživu a 9 z 16 pacientů bylo naživu a bez invazivní ventilační podpory.
English: The final infusion solution should be administered as close to preparation time as possible.
Czech: Konečný roztok infuze je nutné podávat co nejdříve poté, kdy byl připraven.
English: No significant adverse findings on embryofoetal development were observed in a mouse and a rabbit embryofoetal study and no significant adverse findings were observed in a mouse fertility and early embryonic development study.
Czech: Nebyly pozorovány žádné významné nepříznivé nálezy embryofetálního vývoje u myší a králíků v embryofetální studii.
English: A non-typical, more slowly progressive form of infantile-onset Pompe disease has been described which is characterised by a less severe cardiomyopathy and consequently a more prolonged survival.
Czech: Byla popsána netypická a méně progredující forma infantilní formy Pompeho nemoci, pro niž je charakteristická méně závažná kardiomyopatie, a tudíž i delší doba přežití.
English: Of the 21 patients, 16 survived through the end of this study, with a median time from ERT initiation to last assessment of 44.6 months (range: 5.7 to 105.47); 5 patients died due to respiratory failure and disease progression, all of whom were ERTnaïve at the start of ERT+ITI treatment.
Czech: Z 21 pacientů přežilo až do konce této studie 16 pacientů s mediánem doby od zahájení ERT do posledního hodnocení 44,6 měsíců (rozmezí: 5,7 až 105,47); 5 pacientů zemřelo v důsledku respiračního selhání a progrese onemocnění, z nichž všichni byli na počátku léčby ERT+ITI ERT-naivní.
English: Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Czech: Přípravek Myozyme nemá být během těhotenství podáván, pokud to není nezbytně nutné.
English: Immunogenicity data from clinical trials and published literature in CRIM-negative infantile-onset patients (IOPD) suggests that the administration of immune tolerance induction (ITI) regimen given to alglucosidase alfa naive patients (prophylactic ITI) may be effective in preventing or reducing the development of High Sustained Antibody Titer (HSAT) against alglucosidase alfa.
Czech: Údaje o imunogenicitě z klinických studií a publikované literatury u CRIM-negativních pacientů s infantilní formou nemoci (IOPD) naznačují, že zahájení léčebného režimu indukce imunologické tolerance (ITI) podaného pacientům bez předchozí léčby alglukosidázou alfa (profylaktická ITI), může být účinné při prevenci nebo snížení rozvoje vysokých trvalých titrů protilátek (HSAT) proti alglukosidáze alfa.
English: Mean plasma clearance (CL) was 21.4 ml/h/kg and mean volume of distribution at steady state (Vss) was 66.2 ml/kg for both dose groups with small between-subject variability of 15% and 11%, respectively.
Czech: Průměrná plazmatická clearance (CL) činila 21,4 ml/hod/kg a průměrný objem distribuce při ustáleném stavu (Vss) byl 66,2 ml/kg u obou skupin, přičemž existovala malá variabilita mezi subjekty ve výši 15 %, resp. 11 %.
English: Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1.
Czech: Nežádoucí účinky hlášené alespoň u 2 pacientů jsou uvedeny v tabulce 1.
English: Myozyme contains sodium
Czech: Přípravek Myozyme obsahuje sodík
English: Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“infusion related effects”).
Czech: Nežádoucí účinky se většinou u pacientů objeví během podávání léku nebo krátce poté (účinky související s infuzí).
English: Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Czech: Vzhledem k tomu, že se jedná o rekombinantní lidskou bílkovinu, není pravděpodobné, že by se alglukosidáza alfa podílela na interakcích lék - lék zprostředkovaných cytochromem P450.
English: Table 4: Change from baseline: efficacy outcomes in the placebo-controlled study
Czech: Tabulka 4: Změny od zahájení: výsledky účinnosti v placebem kontrolované studii Myozyme (n=60)
English: The powder is white to off-white.
Czech: Prášek má bílou až téměř bílou barvu.
English: • Nephrotic Syndrome: swelling of lower limbs, generalized swelling and protein loss in urine
Czech: • Nefrotický syndrom: otok dolních končetin, generalizovaný otok a úbytek bílkovin močí
English: Myozyme contains an artificial enzyme called alglucosidase alfa - this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Czech: Přípravek Myozyme obsahuje uměle připravený enzym zvaný alglukosidáza alfa, jenž dokáže nahradit přirozený enzym, který pacientům s Pompeho nemocí chybí.
English: Comparison of survival curves from time of diagnosis versus the untreated historical cohort was made using a Cox proportional hazards regression analysis.
Czech: Srovnání křivek přežití od diagnózy oproti neléčené anamnestické kohortě se provádělo pomocí Coxovy regresní analýzy proporcionálního rizika.
English: After 104 weeks of treatment, all 16 patients who enrolled in the extension study were alive and 10 of these 16 patients were free of invasive ventilatory support.
Czech: Po 104 týdnech léčby bylo všech 16 pacientů zahrnutých do prodloužené studie naživu a 10 z těchto 16 pacientů nepotřebovalo invazivní ventilaci.
English: Patients were randomized in a 2:1 ratio and received 20 mg/kg Myozyme (n=60) or placebo (n=30) once every two weeks for 78 weeks (18 months).
Czech: Pacienti byli randomizováni v poměru 2:1 a dostávali 20 mg/kg (n=60) nebo placebo (n=30) jednou za dva týdny po dobu 78 týdnů (18 měsíců).
English: • Pain or local reaction at the site of the drip
Czech: • Bolestivost nebo místní podráždění v místě podání infuze
English: Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline.
Czech: Pacienti s infantilní formou Pompeho nemoci, u nichž se projevovalo motorické zlepšení, měli na začátku vyšší míru uchování motorických funkcí a nižší obsah glykogenu ve čtyřhlavém svalu stehenním.
English: Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α-glucosidase deficiency).
Czech: Přípravek Myozyme je indikován pro dlouhodobou enzymatickou substituční léčbu u pacientů s potvrzenou diagnózou Pompeho nemoci (nedostatek kyselé -glukosidázy).