FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Les paramètres pharmacocinétiques de l'élosulfase alpha ont été évalués chez 23 patients atteints de MPS IV A ayant reçu des perfusions intraveineuses hebdomadaires de 2 mg/kg d'élosulfase alpha pendant environ 4 heures pendant une période de 22 semaines.
Portuguese: Os parâmetros farmacocinéticos da elosulfase alfa foram avaliados em 23 doentes com MPS IVA que receberam perfusões intravenosas semanais de 2 mg/kg de elosulfase alfa ao longo de cerca de 4 horas durante 22 semanas, tendo-se comparado os parâmetros à Semana 0 e à Semana 22.
French: Lire la notice avant utilisation.
Portuguese: MODO DE ADMINISTRAÇÃO Consultar o folheto informativo antes de utilizar.
French: L'élosulfase alpha est destinée à fournir l'enzyme exogène, la Nacétylgalactosamine-6-sulfatase, qui sera prise en charge dans les lysosomes et augmentera le catabolisme du KS et de la C6S des GAG.
Portuguese: A elosulfase alfa destina-se a fornecer a enzima exógena N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, que será captada para o interior dos lisossomas e irá aumentar o catabolismo dos GAG, KS e C6S.
French: - Si vous ressentez des douleurs lombaires, un engourdissement des bras ou des jambes, ou une absence de maîtrise lorsque vous urinez ou allez à la selle, veuillez en informer immédiatement votre médecin.
Portuguese: - Se tiver dores nas costas, dormência nos braços ou nas pernas, ou falta de controlo sobre a urina ou as fezes deve contactar imediatamente o seu médico.
French: La dose d'élosulfase alpha recommandée est de 2 mg/kg de poids corporel, une fois par semaine.
Portuguese: A dose recomendada de elosulfase alfa é de 2 mg/kg de peso corporal, administrada uma vez por semana.
French: Prélever lentement le volume calculé de Vimizim à partir du nombre de flacons nécessaires en veillant à ne pas secouer.
Portuguese: O volume calculado de Vimizim é retirado lentamente do número adequado de frascos para injetáveis, tendo o cuidado de evitar agitação excessiva.
French: Un flacon contient 5 mg d'élosulfase alpha dans 5 ml de solution (1 mg/ml).
Portuguese: Cada frasco para injetáveis contém 5 mg de elosulfase alfa em 5 ml de solução (1 mg/ml).
French: • Dose administrée au patient (mg) divisée par 1 (mg/ml de concentré de Vimizim) = Nombre total de ml de Vimizim
Portuguese: • Dose do doente (mg) dividida por 1 (mg/ml de concentrado de Vimizim) = Número total de ml de Vimizim
French: La solution de Vimizim doit être limpide à légèrement opalescente et incolore à jaune pâle.
Portuguese: A solução de Vimizim deve ser transparente a ligeiramente opalescente e incolor a amarelo-clara.
French: Le critère d'évaluation principal était la variation, par rapport à la valeur de référence, de la distance parcourue à l'épreuve de marche de 6 minutes comparé au placebo à la semaine 24.
Portuguese: O parâmetro primário de avaliação final foi a alteração relativamente à situação basal na distância percorrida na 6 MWT em comparação com o placebo à Semana 24.
French: L'évaluation des effets indésirables s'est basée sur l'exposition de 176 patients atteints de MPS IV A, âgés de 5 à 57 ans, ayant reçu soit 2 mg/kg d'élosulfase alpha une fois par semaine (n = 58), 2 mg/kg d'élosulfase alpha, une fois toutes les deux semaines (n = 59), ou un placebo (n = 59) dans le cadre d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo.
Portuguese: A avaliação das reações adversas baseia-se na exposição de 176 doentes com MPS IVA, com idades compreendidas entre os 5 e os 57 anos a 2 mg/kg de elosulfase alfa uma vez por semana (n = 58), 2 mg/kg de elosulfase alfa em semanas alternadas (n = 59) ou placebo (n = 59) num estudo aleatorizado, em dupla ocultação, controlado por placebo.
French: Vimizim 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion élosulfase alpha
Portuguese: Vimizim 1 mg/ ml concentrado para solução para perfusão elosulfase alfa
French: Comment conserver Vimizim
Portuguese: Como conservar Vimizim
French: Solution transparente à légèrement opalescente et incolore à jaune pâle.
Portuguese: Uma solução transparente a ligeiramente opalescente e incolor a amarelo-clara.
French: Le volume de Vimizim doit être ajouté lentement à la solution pour perfusion de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %).
Portuguese: O volume de Vimizim deve ser adicionado lentamente à solução para perfusão de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9%).
French: Après dilution dans 250 ml, le débit de perfusion initial doit être de 6 ml/heure.
Portuguese: Quando diluído em 250 ml, a taxa de perfusão inicial deve ser de 6 ml/h.
French: Chlorhydrate d'arginine
Portuguese: Cloridrato de arginina
French: Par conséquent, il est improbable qu'une insuffisance hépatique influe sur la pharmacocinétique de l'élosulfase alpha.
Portuguese: Consequentemente, não se prevê que o compromisso da função hepática afecte a farmacocinética da elosulfase alfa.
French: Changement
Portuguese: Alteração
French: Après emploi, le produit non utilisé ou le matériel à jeter doit être éliminé conformément à la réglementation locale en vigueur.
Portuguese: Qualquer produto não utilizado ou resíduos devem ser eliminados de acordo com as exigências locais.
French: Les critères d'évaluation secondaires étaient la variation par rapport à la valeur de référence du nombre de marches gravies en 3 minutes à l'épreuve MSCT (Épreuve de marches gravies en 3 minutes) et le taux d'excrétion urinaire de KS à la semaine 24.
Portuguese: Os parâmetros secundários de avaliação final foram a alteração relativamente à situação basal na Prova de Subida de Degraus de 3 Minutos ("3 Minute Stair Climb Test", MSCT) e os níveis urinários de KS à Semana 24.
French: Après dilution dans 100 ml, le débit de perfusion initial doit être de 3 ml/heure.
Portuguese: Quando diluído em 100 ml, a taxa de perfusão inicial deve ser de 3 ml/h.
French: N'utilisez pas Vimizim en cas de coloration anormale ou si vous remarquez des particules visibles.
Portuguese: Não utilize Vimizim se a solução estiver descolorada ou se contiver partículas visíveis.
French: Un total de 173 patients ont été ensuite recrutés dans une étude d'extension, au cours de laquelle les patients ont reçu 2 mg/kg d'élosulfase alpha toutes les semaines ou 2 mg/kg toutes les deux semaines.
Portuguese: Um total de 173 doentes foram subsequentemente incluídos num estudo de extensão no qual os doentes receberam 2 mg/kg de elosulfase alfa todas as semanas ou 2 mg/kg em semanas alternadas, e em seguida todos passaram a receber 2 mg/kg todas as semanas, aquando da disponibilização dos resultados à Semana 24.
French: Ce médicament contient 100 mg de sorbitol dans chaque flacon, ce qui équivaut à 40 mg/kg.
Portuguese: Este medicamento contém 100 mg de sorbitol por frasco para injetáveis, o que é equivalente a 40 mg/kg.
French: Avant dilution, inspecter chaque flacon afin de détecter d'éventuelles particules ou une coloration anormale.
Portuguese: Antes da diluição, cada frasco deve ser inspeccionado quanto à presença de partículas e descoloração.
French: Ce médicament contient 100 g de sorbitol dans chaque flacon de 5 ml, ce qui équivaut à 40 mg/kg.
Portuguese: Este medicamento contém 100 mg de sorbitol em cada frasco para injetáveis de 5 ml, o que é equivalente a 40 mg/kg.
French: Présentations: 1 flacon de 5 ml
Portuguese: Apresentações: 1 frasco para injetáveis de 5 ml.
French: La clairance de l'élosulfase alpha était similaire chez les patients et patientes et n'avait pas évolué avec l'âge ou le poids à la semaine 22.
Portuguese: Os doentes do sexo masculino e feminino apresentavam valores comparáveis de depuração da elosulfase alfa e a depuração não mostrou tendências com a idade ou o peso à Semana 22.
French: N'utilisez jamais Vimizim : - si vous avez eu des réactions allergiques menaçant le pronostic vital à l'élosulfase alpha ou à l'un des autres composants de ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).
Portuguese: Se já teve reações alérgicas com risco de vida à elosulfase alfa ou a qualquer um dos outros componentes deste medicamento (indicados na secção 6).
French: Les personnes atteintes de MPS IV A n'ont pas ou pas assez de N-acétylgalactosamine-6-sulfatase, une enzyme qui dégrade certaines substances dans l'organisme telles que le kératane sulfate, qui se trouvent dans de nombreux tissus du corps, notamment dans le cartilage et les os. Par conséquent, ces substances ne sont pas correctement dégradées et transformés par l'organisme.
Portuguese: Em pessoas com a doença MPS IVA quer tenham um nível nulo ou insuficiente de uma enzima chamada N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, uma enzima que degrada substâncias específicas no corpo, como o sulfato de queratano, que pode ser encontrado em muitos tecidos no corpo, incluindo cartilagens e ossos.
French: Ne pas utiliser si la solution a une coloration anormale ou si elle contient des particules.
Portuguese: Não utilizar se a solução estiver descolorada ou se contiver partículas.
French: Épreuve de marches gravies en 3 minutes (marches/minute) Moyenne ± ET
Portuguese: Prova de subida de degraus de 3 minutos (degraus/minuto) Média ± DP
French: Excipient(s) à effet notoire:
Portuguese: Excipientes com efeito conhecido:
French: La dose recommandée pour l'adulte et l'enfant est de 2 mg/kg de poids corporel, donnés une fois par semaine au moyen d'un goutte-à-goutte dans une veine (voie intraveineuse).
Portuguese: O regime posológico recomendado para adultos e crianças é de 2 mg/kg de peso corporal, administrado uma vez por semana, todas as semanas, através de soro administrado numa veia (por perfusão intravenosa).
French: Soumission du rapport final de l'étude :
Portuguese: Entrega do relatório final do estudo Março de 2025
French: • Quantité totale (ml) de Vimizim divisée par 5 ml par flacon = Nombre total de flacons
Portuguese: • Quantidade total (ml) de Vimizim dividida por 5 ml por frasco para injetáveis = Número total de frascos para injetáveis
French: DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT Vimizim 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
Portuguese: NOME DO MEDICAMENTO Vimizim 1 mg/ml concentrado para solução para perfusão
French: La valeur calculée du nombre total de flacons est arrondie à la valeur entière suivante.
Portuguese: O número total calculado de frascos para injetáveis é arredondado para cima, para o valor inteiro seguinte de frascos para injetáveis.
French: Avant de prélever Vimizim dans le flacon, inspecter chaque flacon afin de détecter d'éventuelles particules ou une coloration anormale.
Portuguese: Antes de retirar Vimizim do frasco para injetáveis, cada frasco para injetáveis é inspeccionado visualmente quanto à presença de partículas e descoloração.
French: Administrer la solution diluée de Vimizim aux patients à l'aide d'un dispositif de perfusion.
Portuguese: A solução de Vimizim diluída deve ser administrada aos doentes utilizando um conjunto para perfusão.
French: L'effet du traitement modélisé sur la variation du taux d'excrétion urinaire de KS en pourcentage, comparé au placebo, était de -40,7 % (IC95 : -49,0 à -32,4 ; p < 0,0001) pour le schéma posologique de 2 mg/kg par semaine.
Portuguese: O efeito do tratamento modelado para a alteração percentual no KS urinário, em comparação com o placebo, foi de -40,7 m (IC95, -49,0, -32,4; p < 0,0001) para o regime de 2 mg/kg por semana.
French: L'effet du traitement modélisé sur la distance parcourue en 6 minutes comparé au placebo était de 22,5 m (IC95 : 4,0 à 40,9 ; p = 0,0174) pour le schéma posologique de 2 mg/kg par semaine.
Portuguese: O efeito do tratamento modelado na distância percorrida em 6 minutos, em comparação com o placebo, foi de 22,5 m (IC95, 4,0, 40,9; p = 0,0174) para o regime de 2 mg/kg por semana.
French: Phosphate monosodique monohydraté
Portuguese: Di-hidrogenofosfato de sódio mono-hidratado
French: Quelles sont les informations à connaître avant d'utiliser Vimizim ?
Portuguese: O que precisa de saber antes de administrar Vimizim
French: L'effet du traitement modélisé sur le nombre de marches gravies par minute, comparé au placebo, était de 1,1 marche/min (IC95 : -2,1 à 4,4 ; p = 0,4935) pour le schéma posologique de 2 mg/kg par semaine.
Portuguese: O efeito do tratamento modelado no número de degraus subidos por minuto, em comparação com o placebo, foi de 1,1 degraus/minuto (IC95, -2,1, 4,4; p = 0,4935) para o regime de 2 mg/kg por semana.
French: Le poids du patient détermine le volume total de la perfusion.
Portuguese: O volume total da perfusão é determinado através do peso corporal do doente.
French: La hauteur normalisée par z-score (± SD) était de1,6 (± 1,61).
Portuguese: A pontuação padrão da altura vertical normalizada da média da linha de base (± DP) foi de -1,6 (± 1,61).
French: FABRICANT(S) DE LA/DES SUBSTANCE(S) ACTIVE(S) D'ORIGINE BIOLOGIQUE ET FABRICANT(S) RESPONSABLE(S) DE LA LIBÉRATION DES LOTS
Portuguese: FABRICANTE DA(S) SUBSTÂNCIA(S) ATIVA(S) DE ORIGEM BIOLÓGICA E FABRICANTE(S) RESPONSÁVEL(VEIS) PELA LIBERTAÇÃO DO LOTE
French: Un flacon de 5 ml contient 5 mg d'élosulfase alpha. *L'élosulfase alpha est une forme recombinante de la N-acétylgalactosamine-6-sulfatase (rhGALNS) humaine, produite dans des cellules ovariennes de hamster chinois par la technique de l'ADN recombinant.
Portuguese: *A elosulfase alfa é uma forma recombinante da N- acetilgalactosamina 6-sulfatase humana (rhGALNS) e é produzida por tecnologia ADN recombinante, utilizando cultura de células de Ovário de Hamster Chinês.
French: Le concentré, incolore à jaune pâle et transparent à légèrement opalescent, ne doit contenir aucune particule visible.
Portuguese: O concentrado transparente a ligeiramente opalescente e incolor a amarelo-claro tem de estar isento de partículas visíveis.
French: Les bénéfices et les risques associés au traitement doivent être évalués avant de commencer le traitement.
Portuguese: Antes do tratamento, há que fazer uma avaliação completa do benefício do tratamento para a criança em comparação com os riscos associados.
French: 6.5 Nature et contenu de l'emballage extérieur Flacon en verre transparent (de type I) muni d'un bouchon en caoutchouc butyle et scellé par un joint et un opercule (aluminium) avec un capuchon en plastique.
Portuguese: Frasco para injetáveis de vidro transparente (Tipo I) com rolha de borracha butílica e selo moldado de abertura fácil (alumínio) com tampa de plástico.
French: Administrer la solution diluée au patient à l'aide d'un dispositif de perfusion.
Portuguese: A solução diluída é administrada aos doentes utilizando um conjunto para perfusão.
French: DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT ET VOIE(S) D'ADMINISTRATION Vimizim 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion élosulfase alpha
Portuguese: NOME DO MEDICAMENTO E VIA(S) DE ADMINISTRAÇÃO Vimizim 1 mg/ml concentrado estéril elosulfase alfa
French: Des cas d'anaphylaxie et de réactions allergiques sévères ont été rapportés lors des études cliniques.
Portuguese: Em estudos clínicos, registaram-se anafilaxia e reações alérgicas graves.
French: Après dilution dans une poche de 250 ml de solution de chlorure de sodium 9 mg/ml (0,9 %) pour perfusion, le débit initial sera de 6 ml/heure.
Portuguese: Quando diluído com 250 ml de solução para perfusão de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9 %); a taxa inicial será de 6 ml/h.
French: Prélever et éliminer de la poche pour perfusion un volume de solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) équivalent au volume de concentré de Vimizim à ajouter.
Portuguese: Deve retirar-se do saco de perfusão um volume de solução de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9%) igual ao volume de Vimizim concentrado a ser adicionado.
French: L'étude du développement périnatal et postnatal chez le rat n'est pas concluante du fait de l'administration concomitante de diphénhydramine aux animaux.
Portuguese: A avaliação do estudo de desenvolvimento peri- e pós-natal em ratos é dificultada devido à administração subsequente de DPH e, por conseguinte, é de relevância limitada.
French: La solution incolore à jaune pâle, transparente à légèrement opalescente ne doit contenir aucune particule visible.
Portuguese: A solução transparente a ligeiramente opalescente e incolor a amarelo-clara tem de estar isenta de partículas visíveis.
French: Vimizim contient du sodium et du sorbitol (E420) Ce médicament contient 8 mg de sodium (composant principal du sel de cuisine/de table) dans chaque flacon de 5 ml.
Portuguese: Este medicamento contém 8 mg de sódio (o principal componente do sal de cozinha/mesa) em cada frasco para injetáveis de 5 ml.
French: Après dilution dans une poche de 100 ml de solution de chlorure de sodium 9 mg/ml (0,9 %) pour perfusion, le débit initial sera de 3 ml/heure.
Portuguese: Quando diluído com 100 ml de solução para perfusão de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9 %); a taxa inicial será de 3 ml/h.
French: Prélever et éliminer d'une poche pour perfusion de 100 ml ou 250 ml un volume de solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) pour perfusion équivalent au volume total de Vimizim à ajouter.
Portuguese: Deve retirar-se do saco de perfusão, e eliminar-se, um volume de solução de cloreto de sódio a 9 mg/ml (0,9%) de 100 ml ou 250 ml, igual ao volume total de Vimizim a ser adicionado.
French: Les patients pesant 25 kg ou plus doivent recevoir un volume total de 250 ml.
Portuguese: Os doentes que pesem 25 kg ou mais devem receber um volume total de 250 ml.
French: Les patients pesant moins de 25 kg doivent recevoir un volume total de 100 ml.
Portuguese: Os doentes que pesem menos de 25 kg devem receber um volume total de 100 ml.
French: • Les patients pesant moins de 25 kg doivent recevoir un volume total de 100 ml.
Portuguese: • Os doentes que pesem menos de 25 kg devem receber um volume total de 100 ml.
French: Des vertiges ont été rapportés en réaction associée à la perfusion, ce qui pourrait influer sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines le jour de la perfusion.
Portuguese: Registaramse tonturas durante as perfusões de Vimizim; se ocorrerem tonturas após a perfusão, a capacidade de conduzir e utilizar máquinas pode ficar afectada.
French: Début de l'étude
Portuguese: DATA DA REVISÃO DO TEXTO
French: Comment agit Vimizim
Portuguese: Como funciona o Vimizim
French: Aucune étude animale à long terme portant sur le potentiel carcinogène ni aucune étude portant sur le potentiel mutagène n'ont été menées avec l'élosulfase alpha. Des études sur la reproduction réalisées chez le rat à des doses jusqu'à 10 fois supérieures à la dose humaine n'ont pas mis en évidence de troubles de la fertilité ou de la fonction reproductrice.
Portuguese: Não foram realizados estudos a longo prazo com elosulfase alfa em animais, para avaliar o potencial carcinogénico nem estudos para avaliar o potencial mutagénico.
French: • Les patients pesant 25 kg et plus doivent recevoir un volume total de 250 ml.
Portuguese: • Os doentes que pesem 25 kg ou mais devem receber um volume total de 250 ml.
French: Chaque ml de concentré contient 1 mg d'élosulfase alpha. Chaque flacon de 5 ml contient 5 mg d'élosulfase alpha.
Portuguese: Cada frasco para injetáveis de 5 ml contém 5 mg de elosulfase alfa.
French: Ce médicament remplace l'enzyme naturelle N-acétylgalactosamine-6-sulfatase qui fait défaut chez les patients atteints de MPS IV A. Il a été montré que le traitement améliore la marche et réduit le taux de sulfate de kératane dans l'organisme.
Portuguese: Esta enzima consegue substituir a enzima natural N-acetilgalactosamina-6-sulfatase, que está ausente nos doentes com MPS IVA.
French: La perfusion doit être administrée pendant environ 4 heures.
Portuguese: A perfusão deve demorar cerca de 4 horas.
French: La dose recommandée est de 2 mg par kilogramme de poids corporel, une fois par semaine.
Portuguese: A dose recomendada é de 2 mg por quilograma de peso corporal, administrada uma vez por dia.
French: Les patients peuvent également prendre un médicament destiné à prévenir la fièvre.
Portuguese: Os doentes podem também receber um medicamento para a prevenção da febre.
French: Vimizim élosulfase alpha
Portuguese: Vimizim elosulfase alfa
French: Ces effets sont généralement légers ou modérés et plus fréquemment observés lors des 12 premières semaines du traitement.
Portuguese: São, em geral, ligeiros ou moderados, e a frequência foi mais elevada durante as primeiras 12 semanas de tratamento.
French: Le présent document est un résumé du rapport européen public d'évaluation (EPAR) relatif à Vimizim.
Portuguese: Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) relativo ao Vimizim.
French: La société devra également mettre en place un registre pour évaluer les bénéfices et risques à long terme de Vimizim.
Portuguese: A empresa irá também criar um registo destinado a avaliar os benefícios e riscos do Vimizim a longo prazo.
French: Il ne vise pas à fournir des conseils pratiques sur la façon d'utiliser Vimizim.
Portuguese: Não tem por finalidade fornecer conselhos práticos sobre a utilização do Vimizim.
French: Ce médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance et son administration doit être effectuée par un professionnel de la santé dûment formé.
Portuguese: O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica e deve ser administrado por um profissional de saúde com formação adequada.
French: Une enzymothérapie de substitution fournit aux patients l'enzyme qui leur fait défaut.
Portuguese: A terapêutica de substituição enzimática fornece aos doentes a enzima que lhes falta.
French: Les réactions graves mais rares liées à la perfusion incluent l'anaphylaxie (réaction allergique grave).
Portuguese: As reações ligadas à perfusão graves mas invulgares incluem anafilaxia (reação alérgica grave).
French: Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Vimizim sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée.
Portuguese: O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu que os benefícios do Vimizim são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.
French: Les effets indésirables les plus couramment observés sous Vimizim (qui peuvent toucher plus d'une personne sur dix) sont les réactions liées à la perfusion, notamment maux de tête, nausée (sensation d'être malade), vomissement, fièvre, frissons et douleur abdominale (douleur d'estomac).
Portuguese: Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Vimizim (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) são reações ligadas à perfusão, incluindo dor de cabeça, náuseas (sensação de enjoo), vómitos, febre, calafrios e dor abdominal (dores de estômago).
French: Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Vimizim?
Portuguese: Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Vimizim?
French: Le comité a également estimé que le profil de sécurité de Vimizim semble gérable et que les effets indésirables graves sont rares, mais que d'autres données relatives à la sécurité à long terme devaient être recueillies.
Portuguese: O Comité considerou ainda que o perfil de segurança do Vimizim parece ser controlável e que os efeitos secundários graves são invulgares, embora seja necessário recolher dados adicionais de segurança a longo prazo.
French: L'élosulfase alpha est produite par le biais d'une méthode connue sous le nom de «technique de l'ADN recombinant»: elle se compose de cellules dans lesquelles a été introduit un gêne (ADN) qui leur permet de produire l'enzyme.
Portuguese: A elosulfase alfa é produzida por um método conhecido como "tecnologia de ADN recombinante": é gerada por células nas quais foi introduzido um gene (ADN) que as torna capazes de produzir a enzima.
French: Avant le traitement, les patients pouvaient parcourir en moyenne à peine plus de 200 mètres en 6 minutes.
Portuguese: Antes do tratamento, os doentes conseguiam caminhar, em média, apenas 200 metros em seis minutos.
French: Si cette enzyme est absente ou présente uniquement en très faibles quantités, les GAG ne peuvent se décomposer et s'accumulent dans les os et les organes.
Portuguese: No caso de ausência da proteína, ou de uma presença apenas em quantidades muito pequenas, os GAG não se decompõem e acumulam-se nos ossos e órgãos.