FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The active substance in this medicine has been shown to pass in trace amounts into breast milk in animals.
Romanian: La animale, s-a demonstrat că substanţa activă din acest medicament trece în cantităţi foarte mici în laptele matern.
English: 5% (40.57%) [n=39], 74.6% (49.57%) [n=35], and 86.8% (54.20%) [n=12]; mean reduction in spleen volume (MN) 46.5% (9.75%) [n=38], 54.2% (9.51%) [n=32], and 65.6% (7.43%) [n=13]; and mean reduction in liver volume (MN) 13.7% (10.65%) [n=38], 18.5% (11.22%) [n=32], and 23.4% (10.59%) [n=13].
Romanian: 3) 58,5% (40,57%) [n=39], 74,6% (49,57%) [n=35] și 86,8% (54,20%) [n=12]; scăderea medie a volumului splinei (MN) 46,5% (9,75%) [n=38], 54,2% (9,51%) [n=32] și 65,6% (7,43%) [n=13], precum și scăderea medie a volumului ficatului (MN) 13,7% (10,65%) [n=38], 18,5% (11,22%) [n=32] și 23,4% (10,59%) [n=13].
English: No clinically significant QTc prolonging effect of eliglustat was observed for single doses up to 675 mg.
Romanian: Nu s-au observat efecte semnificative din punct de vedere clinic de prelungire a intervalului QTc pentru eliglustat, administrat în doze unice de până la 675 mg.
English: The principal target organs for eliglustat in toxicology studies are the GI tract, lymphoid organs, the liver in rat only and, in the male rat only, the reproductive system.
Romanian: Principalele organe ţintă pentru eliglustat în cadrul studiilor de toxicologie sunt tractul gastro-intestinal, organele limfoide, ficatul - doar la şobolan, şi aparatul reproducător - doar la şobolanul mascul.
English: Grapefruit products contain one or more components that inhibit CYP3A and can increase plasma concentrations of eliglustat.
Romanian: Produsele pe bază de grepfrut conţin una sau mai multe substanţe care inhibă CYP3A şi pot creşte concentraţiile plasmatice ale eliglustat.
English: Cerdelga contains the active substance eliglustat and is used for the long term treatment of adult patients with Gaucher disease type 1.
Romanian: Cerdelga conține substanța activă eliglustat și este utilizat pentru tratamentul de lungă durată la pacienţi adulţi cu boala Gaucher de tip 1.
English: • Acid reflux disease (gastrooesophageal reflux disease)
Romanian: • Reflux acid (reflux gastroesofagian)
English: INFORMATION IN BRAILLE
Romanian: INFORMAŢII ÎN BRAILLE Cerdelga
English: Eliglustat is a potent and specific inhibitor of glucosylceramide synthase, and acts as a substrate reduction therapy (SRT) for GD1.
Romanian: Eliglustat este un inhibitor puternic şi specific al glucozilceramid-sintetazei, care acţionează ca terapie de reducere a substratului (TRS) în BG1.
English: Dry skin, urticaria*
Romanian: Xerodermie, urticarie*
English: The MAH shall ensure that in each Member State where Cerdelga is marketed, all patients who are prescribed Cerdelga are provided with a patient alert card.
Romanian: DAPP trebuie să se asigure că, în fiecare Stat Membru în care se comercializează Cerdelga, tuturor pacienţilor cărora li se prescrie Cerdelga le este furnizat un Card de alertă al pacientului.
English: Each capsule contains 106 mg lactose (as monohydrate).
Romanian: Fiecare capsulă conţine lactoză 106 mg (sub formă de monohidrat).
English: • have an irregular, or abnormal heart beat, inluding a heart condition called long QT syndrome.
Romanian: • aveţi un ritm al bătăilor inimii neregulat sau anormal, inclusiv o afecţiune cardiacă denumită sindrom de interval QT prelungit.
English: What you need to know before you take Cerdelga 3.
Romanian: Ce trebuie să ştiţi înainte să luaţi Cerdelga
English: You may experience dizziness marked by loss of balance, slow heart rate, nausea, vomiting and lightheadedness.
Romanian: Este posibil să aveţi ameţeală, asociată cu pierderea echilibrului, bătăi lente ale inimii, greaţă, vărsături şi senzaţie de leşin.
English: While pressing your thumb and finger together at one end of the sleeve (1) gently pull the blister/wallet out to open the sleeve (2).
Romanian: Cum se scoate blisterul/pliantul din cutia tip portofel În timp ce apăsaţi cu degetul mare şi arătătorul la un capăt al cutiei tip portofel (1), trageţi uşor blisterul/pliantul în afară, pentru a deschide cutia tip portofel (2).
English: The MAH shall ensure that in each Member State where Cerdelga is marketed, all healthcare professionals who are expected to prescribe Cerdelga are provided with a prescriber guide.
Romanian: DAPP trebuie să se asigure că, în fiecare Stat Membru în care se comercializează Cerdelga, tuturor profesioniştilor din domeniul sănătăţii pentru care se anticipează că vor prescrie Cerdelga li se furnizează un Ghid pentru medicii prescriptori.
English: Swallow one 84 mg capsule whole once a day with water.
Romanian: Înghiţiţi o capsulă de 84 mg întreagă, o dată pe zi, cu apă.
English: In this trial with demonstrated ability to detect small effects, the upper bound of the onesided 95% confidence interval for the largest placebo-adjusted, baseline-corrected QTcF was below 10 msec, the threshold for regulatory concern.
Romanian: În cadrul acestui studiu cu capacitate demonstrată de a depista efecte minore, limita superioară a intervalului de încredere 95% unidirecţional pentru cel mai mare interval QTcF ajustat față de placebo şi corectat în raport cu valoarea iniţială a fost sub 10 msec, limita de interes din punct de vedere reglementar.
English: There are many medicines in these categories and depending on how your body breaks down Cerdelga the effects may differ from person to person.
Romanian: În aceste categorii sunt incluse multe medicamente, iar efectele pot fi diferite de la persoană la persoană, în funcţie de modul în care organismul dumneavoastră metabolizează Cerdelga.
English: • The other ingredients are: o In the capsule: microcrystalline cellulose, lactose monohydrate (see section 2 under ‘Cerdelga contains lactose'), hypromellose and glycerol dibehenate.
Romanian: • Celelalte componente sunt: o În capsulă: celuloză microcristalină, lactoză monohidrat (vezi pct. 2, la „Cerdelga conţine lactoză”), hipromeloză şi dibehenat de glicerol.
English: ** All patients transitioned to Cerdelga treatment after 52 weeks a The stability criteria based on changes between baseline and 12 months: haemoglobin level ≤1.5 g/dL decrease, platelet count ≤25% decrease, liver volume ≤20% increase, and spleen volume ≤25% increase.
Romanian: ** Toți pacienții au trecut la tratamentul cu Cerdelga după 52 săptămâni a Criteriile de stabilitate bazate pe modificările de la momentul iniţial până la 12 luni: o scădere a valorii hemoglobinei ≤1,5 g/dl, o scădere a numărului de trombocite ≤25%, o creştere a volumului ficatului ≤20% şi o creştere a volumului splinei ≤25%.
English: Primary metabolic pathways of eliglustat involve sequential oxidation of the octanoyl moiety followed by oxidation of the 2,3-dihydro-1,4-benzodioxane moiety, or a combination of the two pathways, resulting in multiple oxidative metabolites.
Romanian: Căile metabolice principale ale eliglustat implică oxidarea secvenţială a radicalului de octanoil, urmată de oxidarea radicalului 2,3-dihidro-1,4-benzodioxan, sau o combinaţie a celor două căi, care determină obţinerea mai multor metaboliţi oxidativi.
English: If you stop taking Cerdelga
Romanian: Dacă încetaţi să luaţi Cerdelga
English: Dyspepsia, abdominal pain upper*, diarrhoea*, nausea, constipation, abdominal pain*, gastrooesophageal reflux disease, abdominal distension*, gastritis, dysphagia, vomiting*, dry mouth, flatulence
Romanian: Dispepsie, durere în etajul abdominal superior*, diaree*, greață, constipație, durere abdominală*, boală de reflux gastroesofagian, distensie abdominală*, gastrită, disfagie, vărsături*, xerostomie, flatulență
English: • digoxin -used to treat heart failure and atrial fibrillation
Romanian: • digoxină - utilizată în tratarea insuficienţei cardiace şi a fibrilaţiei atriale
English: Press down at 1 and at the same time pull at 2.
Romanian: Apăsaţi în jos (1) în timp ce trageţi blisterul (2).
English: - If you are allergic to eliglustat or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Romanian: Nu luaţi Cerdelga - Dacă sunteţi alergic la eliglustat sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6).
English: Effect of severe renal impairment was evaluated in a single dose phase 1 study.
Romanian: Efectul insuficienței renale severe a fost evaluat în cadrul unui studiu de fază I cu doză unică.
English: Genzyme Ireland Ltd IDA Industrial Park Old Kilmeaden Road Waterford
Romanian: Fabricantul Genzyme Ireland Ltd IDA Industrial Park Old Kilmeaden Road
English: After 30 months and 4.5 years of treatment, the T-score further increased to -0.722 (1.1250) (n=27) and -0.533 (0.8031) (n=9), respectively.
Romanian: După 30 de luni și 4,5 ani de tratament, scorul T a crescut în continuare la -0,722 (1,1250) (n=27) și respectiv -0,533 (0,8031) (n=9).
English: • are an end stage renal disease (ESRD) patient.
Romanian: • sunteți un pacient cu boală renală în stadiu terminal (BRST).
English: Capsule contents Microcrystalline cellulose Lactose monohydrate Hypromellose Glycerol dibehenate
Romanian: Capsula conţine Celuloză microcristalină Lactoză monohidrat Hipromeloză Dibehenat de glicerol
English: The overall adverse reaction profile of Cerdelga is based on 1400 patient-years of treatment exposure and pooled results from the primary analysis periods and extension periods of two pivotal Phase 3 studies (ENGAGE and ENCORE), one 8-year, long term Phase 2 study (Study 304) and one supporting Phase 3b study (EDGE).
Romanian: Profilul global al reacţiilor adverse pentru Cerdelga se bazează pe 1400 ani-pacient de expunere la tratament și pe rezultatele agregate din perioadele aferente analizei primare a datelor și perioadele de extensie a două studii pivot de fază 3 (ENGAGE și ENCORE), ale unui studiu de fază 2 cu durată îndelungată, de 8 ani (Studiul 304) și ale unui studiu de fază 3b (EDGE) confirmator.
English: No dosing recommendation for URMs can be given.
Romanian: Nu se pot face recomandări privind dozele pentru MUR.
English: • Palpitations
Romanian: • Palpitații
English: • cilostazol - used to treat cramp-like pain in your legs when you walk caused by insufficient blood supply in your legs
Romanian: • cilostazol - utilizat în tratarea durerilor sub formă de crampe de la nivelul picioarelor, care apar când mergeţi, fiind provocate de circulaţia insuficientă a sângelui la nivelul picioarelor
English: If you are an intermediate metaboliser or extensive metaboliser:
Romanian: Dacă sunteţi metabolizator intermediar sau metabolizator rapid:
English: Use of Cerdelga under these conditions results in substantially elevated eliglustat plasma concentrations (see section 4.4 and 4.5).
Romanian: Utilizarea Cerdelga în aceste situaţii determină concentraţii plasmatice semnificativ crescute de eliglustat (vezi pct. 4.4 şi 4.5).
English: • boceprevir, telaprevir - antiviral (used to treat Hepatitis C)
Romanian: • boceprevir, telaprevir - medicament antiviral (utilizat în tratarea hepatitei C)
English: Potassium aluminium silicate (E555) Titanium dioxide (E171) Yellow iron oxide (E172) Indigotine (E132)
Romanian: Silicat de aluminiu şi potasiu (E555) Dioxid de titan (E171) Oxid galben de fer (E172) Indigotină (E132)
English: Patients at start of year (N) Patients at end of year (N) Patients with available data (N)
Romanian: Pacienți la începutul anului (N)
English: SRT aims to reduce the rate of synthesis of the major substrate glucosylceramide (GL-1) to match its impaired rate of catabolism in patients with GD1, thereby preventing glucosylceramide accumulation and alleviating clinical manifestations.
Romanian: Obiectivul TRS este reducerea vitezei de sinteză a substratului principal, glucozilceramida (GL-1), pentru a echivala viteza sa diminuată de catabolism la pacienţii cu BG1, prevenind astfel acumularea glucozilceramidei şi ameliorând manifestările clinice.
English: • goldenseal - (also known as Hydrastis canadensis) a herbal preparation obtained without a prescription, used as a digestive aid.
Romanian: • goldenseal - (cunoscut şi sub denumirea de Hydrastis canadensis) un preparat pe bază de plante care se obţine fără prescripţie medicală, utilizat pentru uşurarea digestiei.
English: Cerdelga is meant to be used in patients whose body breaks down this medicine at normal speed (known as intermediate metabolisers and extensive metabolisers) or slow speed (known as poor metabolisers).
Romanian: Cerdelga este destinată administrării la pacienţi ai căror organism metabolizează acest medicament cu o viteză normală (cunoscuţi ca metabolizatori intermediari sau metabolizatori rapizi) sau cu viteză mică (cunoscuţi ca metabolizatori lenţi).
English: A limited number of patients aged 65 years (n=10) and over were enrolled in clinical trials.
Romanian: În studiile clinice au fost înrolaţi un număr limitat de pacienţi cu vârsta de 65 ani (n=10) şi peste.
English: • cobicistat - used to improve the effects of antiretrovirals (used to treat HIV)
Romanian: • cobicistat - utilizat pentru a ameliora efectele antiretroviralelor (utilizate în tratarea infecţiei cu HIV)
English: Swallow one 84 mg capsule whole twice a day with water.
Romanian: Înghiţiţi o capsulă de 84 mg întreagă, de două ori pe zi, cu apă.
English: • have a slow heart rate.
Romanian: • aveţi un ritm lent al bătăilor inimii.
English: Avoid consumption of grapefruit or grapefruit juice since it may increase the level of Cerdelga in your blood.
Romanian: Cerdelga împreună cu alimente şi băuturi Evitaţi consumul de grepfrut sau suc de grepfrut, deoarece poate creşte concentraţia de Cerdelga în sângele dumneavoastră.
English: Heart-rate corrected QT interval using Fridericia's correction (QTcF) was evaluated in a randomized, placebo and active (moxifloxacin 400 mg) controlled cross-over, single-dose study in 47 healthy subjects.
Romanian: Intervalul QT corectat pentru frecvenţa cardiacă prin metoda Fridericia (QTcF) a fost evaluat în cadrul unui studiu cu doză unică, randomizat, încrucişat, controlat cu placebo şi cu tratament activ (moxifloxacină 400 mg), efectuat la 47 de subiecţi sănătoşi.
English: * The incidence of the adverse reaction was the same or higher with placebo than with Cerdelga in the placebo-controlled pivotal study.
Romanian: * În studiul pivot, placebo-controlat, incidenţa reacţiei adverse a fost egală sau mai mare pentru placebo decât pentru Cerdelga.
English: At maternal toxic doses in rats, foetuses showed a higher incidence of dilated cerebral ventricles, abnormal number of ribs or lumbar vertebrae, and many bones showed poor ossification.
Romanian: La şobolan, în cazul administrării unor doze toxice pentru mamă, fetuşii au prezentat o incidenţă mai mare de apariţie a dilatărilor la nivelul ventriculilor cerebrali, a unui număr anormal de coaste sau vertebre lombare, iar mai multe oase au prezentat osificare deficitară.
English: Consumption of grapefruit or its juice should be avoided.
Romanian: Trebuie evitat consumul de grepfrut sau suc de grepfrut.
English: After 12 months of treatment, the percentage of patients meeting the primary composite endpoint (composed of all four components mentioned in Table 4) was 84.8% [95% confidence interval 76.2% - 91.3%] for the Cerdelga group compared to 93.6% [95% confidence interval 82.5% - 98.7 %] for the Cerezyme group.
Romanian: După 12 luni de tratament, procentul de pacienţi care au întrunit criteriul final principal compus de evaluare (compus din toate cele patru componente menţionate în Tabelul 4) a fost de 84,8% [interval de încredere 95% 76,2% - 91,3%] pentru grupul tratat cu Cerdelga, comparativ cu 93,6% [interval de încredere 95% 82,5% - 98,7%], pentru grupul tratat cu Cerezyme.
English: • imatinib - anticancer (used to treat cancer)
Romanian: • imatinib - medicament anticanceros (utilizat în tratarea cancerului)
English: These medicines can interfere with your body's ability to break down Cerdelga and this can result in higher levels of Cerdelga in your blood.
Romanian: Aceste medicamente pot influenţa capacitatea organismului dumneavoastră de a metaboliza Cerdelga şi acest fapt poate duce la concentraţii mai mari de Cerdelga în sânge.
English: Year 4
Romanian: Anul 4
English: Medicines that must not be taken in combination with each other and Cerdelga
Romanian: Medicamente care atunci când sunt administrate concomitent nu trebuie luate împreună cu Cerdelga
English: - If you are a poor metaboliser and use medicines known as strong CYP3A inhibitors (for example itraconazole).
Romanian: - Dacă sunteți un metabolizator lent şi luaţi medicamente cunoscute ca inhibitori puternici ai CYP3A (de exemplu itraconazol).
English: If you forget to take Cerdelga
Romanian: Dacă uitaţi să luaţi Cerdelga
English: • cinacalcet - calcimimetic (used in some dialysis patients and specific cancers)
Romanian: • cinacalcet - medicament calcimimetic (utilizat la unii pacienţi care efectuează şedinţe de dializă şi în anumite tipuri de cancer)
English: Eliglustat did not have effects on CNS or respiratory functions.
Romanian: Eliglustat nu a avut efecte asupra funcţiilor sistemului nervos central sau aparatului respirator.
English: Headache*, dizziness*, dysgeusia
Romanian: Cefalee*, amețeli*, disgeuzie
English: The effect of severe hepatic impairment was not studied in subjects with any CYP2D6 phenotype (see sections 4.2, 4.3 and 4.4).
Romanian: Efectul insuficienței hepatice severe nu a fost studiat la subiecți cu fenotip CYP2D6 (vezi pct. 4.2, 4.3 și 4.4).
English: During the open-label long term treatment period with Cerdelga (extension phase) the percentage of patients with complete data meeting the composite stability endpoint was maintained at 84.6% (n=136) after 2 years, 84.4% (n=109) after 3 years and 91.1% (n=45) after 4 years.
Romanian: În timpul perioadei de tratament deschis, de lungă durată cu Cerdelga (etapa de extensie), procentul de pacienţi cu date complete, care au întrunit criteriul final compus de evaluare a stabilităţii s-a menţinut la 84,6% după 2 ani, la 84,4% (n=109) după 3 ani și la 91,1% (n=45) după 4 ani.
English: Eliglustat is an inhibitor of P-gp and CYP2D6 in vitro; concomitant administration of eliglustat with P-gp or CYP2D6 substrate substances may increase the plasma concentration of those substances.
Romanian: Eliglustat este un inhibitor in vitro al glicoproteinei P şi CYP2D6; administrarea concomitentă a eliglustat cu substanţe care sunt substrat al glicoproteinei P sau al CYP2D6 poate creşte concentraţia plasmatică a acestor substanţe.
English: Use of eliglustat in these patients is not recommended (see sections 4.2 and 5.2).
Romanian: Utilizarea eliglustat la acești pacienți nu este recomandată (vezi pct. 4.2 și 5.2).
English: (≥1/100 to <1/10); uncommon (≥1/1,000 to <1/100); rare (≥1/10,000 to <1/1,000); very rare
Romanian: Reacţiile adverse sunt clasificate pe aparate, sisteme şi organe şi în funcţie de frecvenţă [(foarte frecvente (≥1/10); frecvente (≥1/100 şi <1/10); mai puţin frecvente (≥1/1000 şi <1/100); rare (≥1/10000 şi <1/1000); foarte rare (<1/10000)].
English: Additionally, in a clinical trial in GD1 patients stabilised on enzyme replacement therapy (ERT) (i.e. having already achieved therapeutic goals on ERT prior to initiating Cerdelga treatment), plasma GL-1 levels were normal in most patients and decreased upon Cerdelga treatment.
Romanian: În plus, în cadrul unui studiu clinic efectuat la pacienţi cu BG1 stabilizaţi cu terapie de substituţie enzimatică (TSE) (de exemplu, care au atins deja obiectivele terapeutice cu TSE înainte de iniţierea tratamentului cu Cerdelga), valorile concentraţiei plasmatice a GL-1 au fost normale la cei mai mulţi pacienţi şi au scăzut după tratamentul cu Cerdelga.
English: In mature male rats, no effects on sperm parameters were observed at systemically non-toxic doses.
Romanian: Nu au fost observate efecte asupra parametrilor spermei la şobolanul mascul matur, pentru doze non-toxice la nivel sistemic.
English: The one URM who received 84 mg twice daily did not have an adequate response.
Romanian: Pacientul MUR care a fost tratat cu o doză de 84 mg, administrată de două ori pe zi, nu a prezentat un răspuns adecvat.
English: If you are a poor metaboliser:
Romanian: Dacă sunteţi metabolizator lent:
English: • are currently treated, or about to start treatment with any of the medicines listed in section
Romanian: • sunteţi tratat în prezent sau urmează să începeţi un tratament cu oricare dintre medicamentele enumerate la pct. „Cerdelga împreună cu alte medicamente”.
English: • Bloating (abdominal distension)
Romanian: • Balonare (distensie abdominală)
English: • Gas (flatulence)
Romanian: • Gaze (flatulență)
English: The highest eliglustat plasma concentration observed to date occurred in a Phase 1 single-dose dose escalation study in healthy subjects, in a subject taking a dose equivalent to approximately 21 times the recommended dose for GD1 patients.
Romanian: În cadrul unui studiu de fază I pentru stabilirea dozei, efectuat la subiecți sănătoși, a apărut cea mai mare concentraţie plasmatică de eliglustat observată până în prezent, la un subiect care a luat o doză echivalentă cu doza recomandată pentru pacienții cu BG1, multiplicată de aproximativ 21 de ori.
English: In study 02607, lumbar spine and femur BMD T- and Z-scores were maintained within the normal range in patients treated with Cerdelga for up to 4 years.
Romanian: În studiul 02607, scorurile T și Z care măsoară densitatea masei osoase a coloanei vertebrale lombare și a femurului s-au menținut în cadrul intervalului valorilor normale la pacienții tratați cu Cerdelga, timp de până la 4 ani.
English: All PMs received 42 mg eliglustat twice daily, and four of these (80%) had an adequate clinical response.
Romanian: Toţi pacienţii ML au fost trataţi cu eliglustat administrat în doză de 42 mg de două ori pe zi, iar patru dintre aceşti pacienţi (80%) au prezentat un răspuns clinic adecvat.
English: Lower doses of substances which are P-gp substrates (e.g. digoxin, colchicine, dabigatran, phenytoin, pravastatin) may be required.
Romanian: Pot fi necesare doze mai mici de medicamente care sunt substraturi ale glicoproteinei P (de exemplu digoxină, colchicină, dabigatran, fenitoină, pravastatin).
English: The majority of URMs (80%) received a dose escalation to 127 mg eliglustat twice daily, all of which had adequate clinical responses.
Romanian: Majoritatea MUR (80%) au fost trataţi cu o doză crescută treptat până la 127 mg eliglustat, administrată de două ori pe zi, dintre care toţi au prezentat un răspuns clinic adecvat.
English: o In the printing ink: shellac, black iron oxide (E172), propylene glycol and ammonia solution, concentrated.
Romanian: o În cerneala de inscripţionare: şerlac, oxid negru de fer (E172), propilenglicol şi soluție de amoniac, concentrată.
English: Medicines that may decrease the level of Cerdelga in the blood:
Romanian: Medicamente care pot scădea concentraţia de Cerdelga din sânge:
English: Concomitant administration of substances affecting CYP2D6 or CYP3A4 activity may alter eliglustat plasma concentrations.
Romanian: Administrarea concomitentă a substanţelor care influenţează activitatea CYP2D6 sau a CYP3A4 poate afecta concentraţiile plasmatice ale eliglustat.
English: After 18 and 30 months of treatment, BMB score had decreased by a mean 2.2 points (n=18) and 2.7 (n=15), respectively for the patients originally randomised to Cerdelga, compared to a mean decrease of 1 point (n=20) and 0.8 (n=16) in those originally randomised to placebo.
Romanian: După 18 luni și 30 de luni de tratament cu Cerdelga, scorul BMB a scăzut în medie cu 2,2 puncte (n=18) și respectiv 2,7 puncte (n=15) în cazul pacienților randomizați inițial la Cerdelga comparativ cu o scădere medie de 1 punct (n=20) și 0,8 puncte (n=16) în cazul pacienților randomizați inițial la placebo.
English: In clinical trials in treatment-naïve GD1 patients, plasma GL-1 levels were elevated in the majority of these patients and decreased upon Cerdelga treatment.
Romanian: În studiile clinice efectuate la pacienţi netrataţi anterior pentru BG1, valorile concentraţiei plasmatice a GL-1 au fost crescute la majoritatea acestor pacienţi şi au scăzut după tratamentul cu Cerdelga.
English: Liver Volume
Romanian: Volumul ficatului