FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Aucune étude n'a été menée concernant la parturition ou le développement périnatal/post-natal.
Dutch: Er is geen onderzoek gedaan met betrekking tot de bevalling of peri/postnatale ontwikkeling.
French: Il existe des données très limitées concernant des cas de grossesse exposées à Replagal.
Dutch: Er zijn zeer beperkte gegevens over aan Replagal blootgestelde zwangerschappen.
French: L'absorption hépatique de l'enzyme est estimée à 10 % de la dose administrée.
Dutch: De opname van het enzym door de lever wordt geschat op 10% van de toegediende dosering.
French: Si vous souffrez de néphropathie avancée, il est possible que votre traitement par Replagal ait un effet limité sur vos reins.
Dutch: Als u een gevorderde nierziekte heeft, kan het zijn dat uw behandeling met Replagal een beperkt effect heeft op uw nieren.
French: Replagal n'a aucun effet ou qu'un effet négligeable sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
Dutch: Replagal heeft geen of een verwaarloosbare invloed op de rijvaardigheid en op het vermogen om machines te bedienen.
French: N'utilisez pas ce médicament si vous remarquez une décoloration ou la présence de particules étrangères dans la solution.
Dutch: Gebruik dit geneesmiddel niet als u merkt dat er sprake is van verkleuring of aanwezigheid van andere vreemde deeltjes.
French: L'expérience chez les enfants âgés de 0 à 6 ans est limitée et aucune recommandation sur la posologie ne peut donc être donnée pour cette tranche d'âge.
Dutch: De ervaring bij kinderen in de leeftijd van 0 tot 6 jaar is beperkt en daarom kan er geen doseringsadvies worden gedaan voor deze leeftijdsgroep.
French: Concernant les patients âgés de 0 à 7 ans, des données limitées n'indiquent aucun problème de tolérance particulier.
Dutch: Voor patiënten tussen 0 en 7 jaar gaven de beperkt beschikbare gegevens geen aanwijzing over specifieke veiligheidsproblemen.
French: Il est utilisé comme traitement enzymatique de substitution à long terme lorsque l'enzyme est absente dans l'organisme ou est présente en quantité inférieure à la normale, comme c'est le cas dans la maladie de Fabry.
Dutch: Het wordt toegepast als langdurige therapie met vervangende enzymen wanneer de hoeveelheid enzym in het lichaam afwezig of lager is dan normaal, zoals bij de ziekte van Fabry.
French: Cette amélioration a été maintenue pendant 6,5 ans de traitement par 0,2 mg/kg de Replagal au cours d'une étude d'extension ouverte à long terme chez 9 garçons.
Dutch: Deze verbetering werd gedurende 6,5 jaar behandeling met Replagal 0,2 mg/kg behouden in een open-label uitbreidingsonderzoek op lange termijn bij 9 jongens.
French: Les propriétés pharmacocinétiques n'ont globalement pas été affectées par la dose d'enzyme.
Dutch: De farmacokinetische eigenschappen werden vrijwel niet beïnvloed door de dosis van het enzym.
French: Étant donné la similarité des propriétés pharmacocinétiques de l'agalsidase alpha chez l'homme et la femme, on peut s'attendre à ce que sa distribution dans les principaux tissus et organes soit également comparable chez l'homme et la femme.
Dutch: Op basis van de gelijkwaardigheid van de farmacokinetische eigenschappen van agalsidase alfa bij mannen en vrouwen is de verwachting dat de weefseldistributie in belangrijke weefsels en organen bij mannelijke en vrouwelijke eveneens vergelijkbaar is.
French: Ces modifications ont été associées au développement d'anticorps à faible titre à l'agalsidase alpha mais aucun effet cliniquement significatif pour la sécurité ou l'efficacité n'a été observé chez les patients étudiés.
Dutch: Deze veranderingen werden in verband gebracht met de ontwikkeling van lage titer afweerstoffen tegen agalsidase alfa maar er werden geen klinisch significante effecten op de veiligheid of de werkzaamheid waargenomen bij de onderzochte patiënten.
French: Cette diminution de la douleur a persisté sur 4 ans de traitement par Replagal chez 9 patients (patients âgés de 7 à 18 ans).
Dutch: Deze vermindering van de pijn bleef bij 9 patiënten gedurende de 4 jaar Replagalbehandeling behouden (in patiënten van 7 - 18 jaar).
French: Aucune étude n'a été menée chez les sujets âgés de plus de 65 ans. Aucun schéma posologique ne peut donc être recommandé à ce jour pour ce type de patients, les données de sécurité et d'efficacité n'ayant pas encore été établies.
Dutch: Er zijn geen onderzoeken uitgevoerd bij patiënten ouder dan 65 jaar, en voor deze patiënten kan op dit moment geen aanbevolen dosering worden gegeven omdat de veiligheid en werkzaamheid nog niet zijn vastgesteld.
French: Les 76 % restants étaient négatifs en anticorps tout au long de l'étude.
Dutch: Bij de resterende 76% was de uitslag van de test op antistoffen gedurende de gehele behandeling negatief.
French: Après une unique dose intraveineuse de 0,2 mg/kg, l'agalsidase alpha a eu dans la circulation un profil de distribution et d'élimination biphasique.
Dutch: Na één intraveneuze dosering van 0,2 mg/kg had agalsidase alfa een bifasisch profiel van distributie en eliminatie uit de circulatie.
French: Aucun potentiel génotoxique ou cancérogène n'a été mis en évidence.
Dutch: Men verwacht geen genotoxisch en carcinogeen effect.
French: Les données cliniques indiquent qu'une dose d'au moins 0,1 mg/kg est nécessaire pour obtenir une réponse pharmacodynamique.
Dutch: Gegevens met patiënten tonen aan dat minstens 0,1 mg/kg nodig is om een respons op het gebied van farmacodynamiek te bereiken.
French: Après 12 à 18 mois de traitement, on a observé une réduction de 50 à 80 % dans le plasma et le sédiment urinaire.
Dutch: Na 12 tot 18 maanden werd een daling van 50-80% waargenomen in plasma en urinesediment.
French: Liste des autres effets indésirables :
Dutch: Lijst van andere bijwerkingen:
French: La demi-vie d'élimination de la protéine a été d'environ 108 ± 17 minutes chez les hommes contre 89 ± 28 minutes chez les femmes ; le volume de distribution a été estimé à environ 17 % du poids corporel pour les deux sexes.
Dutch: De eliminatiehalfwaardetijd bedroeg 108 ± 17 minuten bij mannen en 89 ± 28 minuten bij vrouwen, terwijl het distributievolume bij beide geslachten ongeveer 17% van het lichaamsgewicht was.
French: • Calculer la dose et le nombre de flacons de Replagal nécessaires.
Dutch: • Bereken de dosis en het aantal benodigde injectieflacons Replagal.
French: On a observé également une réduction significative de l'utilisation chronique de médicaments contre les douleurs neuropathiques et du nombre de jours pendant lesquels les patients prenaient des médicaments antalgiques.
Dutch: Dit ging gepaard met een significante vermindering in het gebruik van medicijnen tegen chronische neuropathische pijn en van het aantal dagen dat patiënten medicijnen tegen de pijn kregen toegediend.
French: Les études effectuées chez l'animal n'ont pas mis en évidence d'effets délétères directs ou indirects sur la gestation ou le développement embryonnaire/fœtal en cas d'exposition pendant l'organogenèse (voir rubrique 5.3).
Dutch: De resultaten van dieronderzoek duiden niet op directe of indirecte schadelijke effecten wat betreft de zwangerschap, ontwikkeling van het embryo/de foetus bij gebruik van Replagal tijdens de orgaanvorming (zie rubriek 5.3).
French: Replagal est utilisé pour traiter les patients adultes, les adolescents et les enfants à partir de 7 ans ayant un diagnostic confirmé de maladie de Fabry.
Dutch: Replagal wordt gebruikt bij de behandeling van zowel volwassen patiënten als jongeren en kinderen vanaf 7 jaar met een bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry.
French: Les patients ont reçu la dose recommandée de 0,2 mg/kg de Replagal.
Dutch: Patiënten kregen de aanbevolen dosering van 0,2 mg/kg Replagal toegediend.
French: Étant donné que la solution ne contient pas de conservateur, il est recommandé de commencer la perfusion au plus tôt.
Dutch: Aangezien het product geen conserveringsmiddel bevat, wordt aanbevolen om zo snel mogelijk met de toediening te beginnen.
French: Apparemment, ces anticorps IgG apparaissent après environ 3 à 12 mois de traitement.
Dutch: Deze IgGantistoffen lijken zich ongeveer drie tot twaalf maanden na behandeling te ontwikkelen.
French: La substance active de Replagal est l'agalsidase alpha (1 mg/ml).
Dutch: De werkzame stof is agalsidase alfa (1 mg/ml).
French: Votre médecin peut également traiter les symptômes avec d'autres médicaments (antihistaminiques ou corticostéroïdes).
Dutch: Uw arts kan de symptomen ook met andere geneesmiddelen behandelen (antihistaminica of corticosteroïden).
French: Les données pharmacodynamiques suggèrent qu'à une dose de 0,2 mg/kg de Replagal, les réductions en Gb3 plasmatique sont plus ou moins comparables chez l'adolescent et le jeune enfant (voir rubrique 5.1).
Dutch: De farmacodynamische gegevens suggereren dat met een dosis van 0,2 mg/kg Replagal de dalingen van de Gb3-concentratie in plasma min of meer vergelijkbaar zijn tussen adolescenten en jonge kinderen (zie rubriek 5.1).
French: L'agalsidase alpha catalyse l'hydrolyse du Gb3 en séparant de la molécule un résidu de galactose terminal.
Dutch: Agalsidase alfa katalyseert de hydrolyse van Gb3 doordat het een terminaal galactose-residue van het molecuul afsplijt.
French: La clairance moyenne de Replagal chez l'enfant (âgé de 7 à 11 ans), chez l'adolescent (âgé de 12 à 18 ans) et chez l'adulte était respectivement de 4,2 ml/min/kg, 3,1 ml/min/kg et de 2,3 ml/min/kg.
Dutch: De gemiddelde klaring van Replagal bij kinderen in de leeftijd van 7-11 jaar, bij adolescenten in de leeftijd van 12-18 jaar en bij volwassenen was respectievelijk 4,2 ml/min/kg, 3,1 ml/min/kg en 2,3 ml/min/kg.
French: Des réactions d'hypersensibilité ont été rapportées.
Dutch: Er zijn overgevoeligheidsreacties gemeld.
French: Dans ce cas, la diminution de la fonction rénale reste dans les limites normales de la progression naturelle de la maladie.
Dutch: In dergelijke gevallen blijft het verlies van de nierfunctie binnen het bereik dat op grond van de natuurlijke progressie van de ziekte mag worden verwacht.
French: Ces effets métaboliques ont également été associés à des gains de poids cliniquement significatifs, à une augmentation de la sudation et de l'énergie.
Dutch: De metabole effecten zijn ook in verband gebracht met klinisch significant gewichtstoename, toegenomen transpiratie en toegenomen energie.
French: La stabilité physique et chimique en cours d'utilisation a été démontrée pendant 24 heures à 25°C.
Dutch: De chemische en fysieke stabiliteit van de verdunde oplossing is aangetoond voor 24 uur bij 25°C.
French: On a montré que les anticorps de l'agalsidase alpha ne sont associés à aucun effet cliniquement significatif du point de vue de la sécurité (par exemple les réactions à la perfusion) ou de l'efficacité.
Dutch: Er is niet gebleken dat afweerstoffen tegen agalsidase alfa verband houden met klinisch significante effecten op de veiligheid (bijv. reacties op infusie) of werkzaamheid.
French: De plus, dans la première étude à laquelle ont participé 25 patients, Replagal a provoqué une réduction significative de la masse cardiaque après 12 à 18 mois de traitement d'entretien (p<0.001).
Dutch: Bovendien veroorzaakte Replagal in het eerste onderzoek, waarbij 25 patiënten betrokken waren, ook een significante afname van de cardiale massa na een onderhoudstherapie van 12 tot 18 maanden (p< 0,001).
French: Replagal ne doit pas être associé à la chloroquine, à l'amiodarone, au monobenzone ou à la gentamicine, car ces substances ont le potentiel d'inhiber l'activité intracellulaire de l'α-galactosidase.
Dutch: Replagal mag niet toegediend worden samen met chloroquine, amiodaron, benoquine of gentamicine omdat deze stoffen de activiteit van intracellulaire α-galactosidase kunnen inhiberen.
French: Vingt-cinq patients ont terminé la première étude puis ont participé à l'étude d'extension.
Dutch: Vijfentwintig patiënten maakten het onderzoek af en namen deel aan een aanvullend onderzoek.
French: Le tableau 1 répertorie les effets indésirables constatés chez les 177 patients traités par Replagal dans le cadre d'études cliniques, notamment 21 patients présentant des antécédents de maladie rénale en phase terminale, 24 patients pédiatriques (âgés de 7 à 17 ans) et 17 patients de sexe féminin, ainsi que les notifications spontanées de pharmacovigilance.
Dutch: In tabel 1 staan de gemelde bijwerkingen van 177 patiënten die in klinische studies met Replagal zijn behandeld, inclusief 21 patiënten met nierziekte in het eindstadium, 25 pediatrische patiënten (met een leeftijd van 7 tot 17 jaar) en 17 vrouwelijke patiënten, en van spontane meldingen na het in de handel brengen van het geneesmiddel.
French: Replagal a également été associé à une amélioration de la contractilité myocardiale, à une diminution de la durée de QRS moyenne et à une diminution concomitante de l'épaisseur septale mesurée par échographie.
Dutch: Replagal werd ook in verband gebracht met een verbeterde samentrekking van de hartspieren, een afname van de gemiddelde QRS-duur en een gelijktijdige afname van de omvang van het septum bij echocardiografie.
French: Informez votre médecin si vous présentez des effets indésirables pendant la perfusion.
Dutch: Vertel het uw arts als u tijdens de infusie last krijgt van bijwerkingen.
French: En outre, un traitement préalable par antihistaminiques et/ou corticostéroïdes administré per os ou par voie intraveineuse 1 à 24 heures avant la perfusion peut éviter des réactions consécutives chez les patients qui exigeaient un traitement symptomatique.
Dutch: Daarnaast voorkomen orale of intraveneuze behandeling vooraf met antihistamine en/of corticosteroïden, 1 tot 24 uur vóór het infuus, mogelijk het voorkomen van daaropvolgende afweerreacties in die gevallen waar de symptomen behandeld moesten worden.
French: Un traitement par Replagal de 12 à 18 mois a permis une amélioration de la qualité de vie (QdV) d'après les scores obtenus par des instruments validés.
Dutch: Twaalf tot 18 maanden behandeling met Replagal resulteerden in een verbetering van de kwaliteit van leven (KvL), gemeten met gevalideerde meetinstrumenten.
French: L'existence d'une détérioration importante de la fonction rénale peut limiter la réponse rénale à l'enzymothérapie substitutive, probablement en raison des modifications pathologiques irréversibles sous-jacentes.
Dutch: Een omvangrijke nierbeschadiging kan de reactie van de nieren op de enzymvervangingstherapie beperken, wat mogelijk het gevolg is van de onderliggende irreversibele pathologische veranderingen.
French: Calculez la dose et le nombre de flacons de Replagal nécessaires.
Dutch: Bereken de dosis en het aantal benodigde injectieflacons Replagal.
French: L'agalsidase alpha est une protéine.
Dutch: Agalsidase alfa is een eiwit.
French: Dans une deuxième étude, quinze patients présentant une hypertrophie du ventricule gauche ont suivi une étude contrôlée par placebo pendant 6 mois puis ont intégré une étude d'extension.
Dutch: In een tweede onderzoek maakten vijftien patiënten met een hypertrofie van de linker ventrikel een placebogecontroleerd onderzoek van zes maanden af en namen deel aan een aanvullend onderzoek.
French: FORME PHARMACEUTIQUE ET CONTENU 1 x 3,5 ml solution à diluer pour perfusion 4 x 3,5 ml solution à diluer pour perfusion 10 x 3,5 ml solution à diluer pour perfusion
Dutch: FARMACEUTISCHE VORM EN INHOUD 1 x 3,5 ml concentraat voor oplossing voor infusie 4 x 3,5 ml concentraat voor oplossing voor infusie 10 x 3,5 ml concentraat voor oplossing voor infusie
French: Trois des 8 enfants (37,5 %) âgés < 7 ans ont présenté au moins une réaction liée à la perfusion sur une durée moyenne d'observation de 4,2 ans.
Dutch: Drie van 8 (37,5%) pediatrische patiënten <7 jaar kregen ten minste één reactie gerelateerd aan de infusie gedurende een gemiddelde observatieperiode van 4,2 jaar.
French: Au cours de cette étude, seul un patient a montré une HVG initiale, laquelle a été maintenue stable pendant toute la durée de l'étude.
Dutch: In dit onderzoek had slechts één patiënt LVH vóór aanvang van de behandeling en deze patiënt bleef gedurende de tijd stabiel.
French: Tel: +44(0)1256 894 959 E-mail: medinfoEMEA@shire.com
Dutch: Tel: +44(0)1256 894 959
French: Effets indésirables très fréquents : peuvent affecter plus de 1 patient sur 10 - douleur ou inconfort général
Dutch: Zeer vaak: (kunnen bij meer dan 1 op de 10 mensen optreden) - algehele pijn of ongemak.
French: Environ 1 patient sur 7 (fréquence : « très fréquent ») peut manifester des réactions au cours de la perfusion ou suite à la perfusion de Replagal (réaction à la perfusion).
Dutch: Ongeveer een op de zeven patiënten (frequentie "zeer vaak") kan tijdens of kort na toediening van Replagal een reactie krijgen (infusiegerelateerde reactie).
French: La maladie de Fabry est un trouble du stockage des glycosphingolipides causé par une activité déficiente de l'enzyme lysosomale appelée α-galactosidase A, provoquant une accumulation de globotriaosylcéramide (Gb3 ou GL-3, également connu sous le nom de céramide-trihexoside (CTH)), substrat glycosphingolipide de cette enzyme.
Dutch: De ziekte van Fabry is een stoornis van de opslag van glycosfingolipiden, veroorzaakt door een gebrekkige activiteit van het lysosomale enzym α-galactosidase A, die er toe leidt dat globotriaosylceramide (Gb3 of GL-3, ook bekend als ceramidetrihexocide (CTH)), het glycosfingolipide substraat voor dit enzym, zich ophoopt.
French: - La substance active est l'agalsidase alpha.
Dutch: - De werkzame stof in dit middel is agalsidase alfa.
French: Dans chaque groupe de traitement, la valeur de la MVG indexée est restée stable pendant la période de traitement de l'étude.
Dutch: De LVMI-waarden bleven in elke behandelingsgroep stabiel gedurende de behandelingsperiode van het onderzoek.
French: Des données cliniques très limitées concernant des cas de grossesse exposés au Replagal n'ont révélé aucun effet indésirable, ni pour la mère, ni pour le nouveau-né.
Dutch: Uit de zeer beperkte klinisch gegevens over aan Replagal blootgestelde zwangerschappen bleken geen bijwerkingen voor de moeder en de pasgeborene.
French: Chez les enfants et adolescents âgés de 7 à 18 ans, la dose de 0,2 mg/kg toutes les deux semaines peut être utilisée.
Dutch: Voor kinderen en jongeren in de leeftijd van 7 tot 18 jaar kan een dosis van 0.2 mg/kg om de andere week worden gebruikt.
French: Les paramètres pharmacocinétiques ne se sont pas avérés significativement différents entre les hommes et les femmes.
Dutch: Er bestonden tussen de mannelijke en vrouwelijke patiënten geen significante verschillen in de farmacokinetische parameters.
French: Affections vasculaires bouffée congestive hypertension hypotension
Dutch: Bloedvataandoeningen overmatig blozen hypertensie hypotensie
French: Les effets indésirables appartenant à la catégorie « fréquence indéterminée (ne peut être estimée à partir des données disponibles) » sont issus de notifications spontanées de pharmacovigilance.
Dutch: De bijwerkingen met als incidentie ‘niet bekend (kan met de beschikbare gegevens niet worden bepaald)' zijn afgeleid van spontane meldingen na het in de handel brengen van het geneesmiddel.
French: Les effets indésirables liés au traitement rapportés dans la population pédiatrique (enfants et adolescents) étaient, en général, similaires à ceux rapportés chez l'adulte.
Dutch: De bijwerkingen die in de pediatrische populatie (kinderen en adolescenten) werden gemeld, waren over het algemeen gelijk aan de bijwerkingen die werden gemeld bij volwassenen.
French: La sécurité et l'efficacité de Replagal ont été évaluées lors de deux études randomisées, en double aveugle et contrôlées par placebo et d'études d'extension ouvertes, portant sur un total de 40 patients chez lesquels on avait diagnostiqué une maladie de Fabry suite à des analyses cliniques et biochimiques.
Dutch: De veiligheid en werkzaamheid van Replagal is beoordeeld aan de hand van twee gerandomiseerde dubbelblinde placebo-gecontroleerde onderzoeken en een aanvullend open label onderzoek bij in totaal 40 patiënten die op basis van klinische en biochemische aanwijzingen met de ziekte van Fabry waren gediagnosticeerd.
French: ème premiers mois suivant le début du traitement par Replagal, bien qu'une apparition tardive (après 1 an) ait été également rapportée.
Dutch: De aanvang van infusiegerelateerde bijwerkingen trad over het algemeen in de eerste twee tot vier maanden na het begin van de behandeling met Replagal op, hoewel ook een latere aanvang (na 1 jaar) werd gemeld.
French: 13,7 % des patients adultes traités par Replagal au cours d'études cliniques ont souffert de réactions idiosyncrasiques liées à la perfusion.
Dutch: 13,7% van de volwassen patiënten die in klinisch onderzoek met Replagal werden behandeld, kreeg last van idiosyncratische reacties die met infuustoediening samenhingen.
French: L'administration de cette enzyme réduit donc l'accumulation de Gb3 dans de nombreux types de cellules, notamment les cellules endothéliales et parenchymales.
Dutch: Het is gebleken dat behandeling met dit enzym leidt tot een afname van accumulatie Gb3 in vele soorten cellen, waaronder endotheel- en parenchymcellen.
French: Replagal est indiqué dans les enzymothérapies substitutives à long terme, lorsque le diagnostic médical a permis de confirmer la présence de la maladie de Fabry (déficit en α-galactosidase A) chez les patients.
Dutch: Replagal is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangende therapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry (tekort aan α-galactosidase A).
French: La présence d'une lésion rénale étendue (filtration glomérulaire estimée (eGFR) <60 ml/min) est susceptible de limiter la réponse rénale à l'enzymothérapie de substitution.
Dutch: Een omvangrijke nierbeschadiging (eGFR < 60 ml/min) kan de reactie van de nieren op de enzymvervangingstherapie beperken.
French: COMPOSITION QUALITATIVE ET QUANTITATIVE 1 ml de solution à diluer pour perfusion contient 1 mg d'agalsidase alpha*.
Dutch: KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING 1 ml concentraat voor oplossing voor infusie bevat 1 mg agalsidase alfa*.
French: Après 12 à 54 mois de traitement, 17 % des patients traités par Replagal continuaient à être positifs en anticorps, tandis que 7 % d'entre eux montraient des signes de tolérance immunologique, prouvée par la disparition des anticorps IgG avec le temps.
Dutch: Na 12 tot 54 maanden behandeling werden bij 17% van de met Replagal behandelde patiënten nog steeds antistoffen aangetroffen, terwijl bij meer dan 7% aanwijzingen waren voor de ontwikkeling van immunologische tolerantie, gebaseerd op het na verloop van tijd verdwijnen van de IgG-antistoffen.
French: Lors des études cliniques, on a administré à la plupart des patients des traitements concomitants contre la douleur neuropathique (par exemple de la carbamazépine, de la phénytoïne et de la gabapentine) sans qu'aucun signe d'interaction n'ait pu être constaté.
Dutch: Bij klinische onderzoeken werden aan de meeste patiënten gelijktijdig geneesmiddelen tegen neuropathische pijn, zoals carbamazepine, fenytoïne en gabapentine toegediend zonder dat dit aanwijzingen voor interactie opleverde.
French: Quatre des 17 enfants (23,5 %) âgés ≥ 7 ans inclus dans les études cliniques ont présenté au moins une réaction à la perfusion sur une période de traitement de 4,5 ans (durée moyenne d'environ 4 ans).
Dutch: Vier van 17 (23,5%) pediatrische patiënten ≥7 jaar die aan klinische onderzoeken deelnamen, kregen ten minste één infusiereactie gedurende een behandelingsperiode van 4,5 jaar (gemiddelde duur van circa 4 jaar).
French: Le choix de la dose de 0,2 mg/kg (administrée en perfusion de 40 minutes) pour les études cliniques d'enregistrement était destiné à obtenir une saturation temporaire de la capacité des récepteurs du mannose-6-phosphate à internaliser l'agalsidase alpha dans le foie et permettre la distribution de l'enzyme dans les tissus d'autres organes cibles.
Dutch: De dosis van 0,2 mg/kg (geïnfundeerd gedurende 40 minuten) werd voor de klinisch onderzoeken voor registratie geselecteerd met als doel het vermogen van de mannose-6-fosfaat receptoren om agalsidase alfa in de lever te internaliseren, tijdelijk te verzadigen waardoor het enzym naar andere relevante orgaanweefsels kan worden gedistribueerd.