FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Assessment of long term pulmonary morbidity (e.g., incidence of infections, pulmonary function status) and mortality Assessment of long term cardiovascular morbidity (e.g., incidence of events, and echocardiography data, where available) and mortality Assessment of long term urinary GAG excretion patterns Assessment of long term antibody levels, isotype and correlation to other therapeutic parameters
Portuguese: Avaliação a longo prazo da morbilidade pulmonar (ou seja, incidência de infeções, estado da função pulmonar) e mortalidade Avaliação a longo prazo da morbimortalidade cardiovascular (ou seja, incidência de acontecimentos e dados ecocardiográficos, se existirem) Avaliação a longo prazo dos padrões de excreção urinária de GAG Avaliação a longo prazo das concentrações de anticorpos, isotipos e correlação com outros parâmetros terapêuticos
English: Delaying the infusion in patients who present with an acute febrile respiratory illness should be considered.
Portuguese: O adiamento da perfusão em doentes que apresentem patologias respiratórias febris agudas deve ser considerado.
English: Composite (6MWT and %FVC)
Portuguese: Composto (TM6M e %CV)
English: Medicinal product subject to restricted medical prescription (See Annex I: Summary of Product Characteristics, 4.2).
Portuguese: Medicamento de receita médica restrita, de utilização reservada a certos meios especializados (ver anexo I: Resumo das Características do Medicamento, secção 4.2).
English: Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 8 hours at 25°C.
Portuguese: Está demonstrada a estabilidade química e física durante a utilização por um período de 8 horas a 25ºC.
English: These patients should be closely monitored and infused in an appropriate clinical setting.
Portuguese: Estes doentes devem ser vigiados com cuidado e a perfusão realizada em ambiente clínico apropriado.
English: If you have experienced severe or potentially life-threatening allergic-type reactions to idursulfase or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and these cannot be controlled with appropriate medical treatment.
Portuguese: - se tiver reações alérgicas graves ou potencialmente fatais à idursulfase ou a qualquer outro componente deste medicamento (indicados na secção 6) e estas não poderem ser controladas com um tratamento médico adequado.
English: The most common were infusion-related reactions, 202 of which were reported in 22 out of 32 patients following administration of a total of 1580 infusions.
Portuguese: As mais comuns foram reações relacionadas com a perfusão, 202 das quais foram notificadas em 22 dos 32 doentes após a administração de um total de 1580 perfusões.
English: If severe allergic reactions occur, your doctor will stop the infusion immediately, and start giving you suitable treatment.
Portuguese: Caso ocorram reações alérgicas graves, o seu médico interromperá imediatamente a perfusão e iniciará um tratamento apropriado.
English: There is no experience with overdoses of this medicine.
Portuguese: Não há experiência com sobredosagens deste medicamento.
English: Elaprase is used as enzyme replacement therapy to treat children and adults with Hunter syndrome (Mucopolysaccharidosis II) when the level of the enzyme iduronate-2-sulfatase in the body is lower than normal, helping improve the symptoms of the disease.
Portuguese: Elaprase é utilizado como terapêutica enzimática de substituição no tratamento de crianças e adultos com síndrome de Hunter (Mucopolissacaridose II) quando o nível da enzima de iduronato-2-sulfatase no corpo é inferior ao normal, ajudando a melhorar os sintomas da doença.
English: Patients experiencing severe or refractory anaphylactoid/anaphylactic reactions may require prolonged clinical monitoring.
Portuguese: Os doentes que sofram reações anafilactóides/anafiláticas graves ou refratárias podem requerer monitorização clínica prolongada.
English: Severe or life-threatening hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1 if hypersensitivity is not controllable.
Portuguese: Hipersensibilidade grave ou potencialmente fatal à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes mencionados na secção 6.1, se a hipersensibilidade não for controlável.
English: Antibodynegative patients were found exclusively in the missense mutation genotype group (see sections 4.4 and 5.1).
Portuguese: Os doentes com resultados negativos a anticorpos foram detetados exclusivamente no grupo do genótipo de mutação missense (ver secções 4.4 e 5.1).
English: Clinical study HGT-ELA-038 evaluated immunogenicity in children 16 months to 7.5 years of age.
Portuguese: O estudo clínico HGT-ELA-038 avaliou a imunogenicidade em crianças com idades compreendidas entre os 16 meses e os 7,5 anos.
English: The marketing authorization holder (MAH) shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the marketing authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP.
Portuguese: O titular da autorização de introdução no mercado (AIM) deve efectuar as atividades e as intervenções de farmacovigilância requeridas e detalhadas no PGR apresentado no Módulo 1.8.2. da autorização de introdução no mercado, e quaisquer atualizações subsequentes do PGR acordadas.
English: Caution must be exercised in the management and treatment of such patients by limitation or careful monitoring of antihistamine and other sedative medicinal product use.
Portuguese: Deve ter-se precaução no cuidado e tratamento destes doentes através da limitação ou vigilância atenta a anti-histamínicos e outros medicamentos sedativos utilizados.
English: The longer-term effects of antibody development on clinical outcomes have not been established.
Portuguese: Não foram estabelecidos os efeitos a longo prazo do desenvolvimento de anticorpos nos resultados clínicos.
English: If an anaphylactoid/anaphylactic reaction occurs the infusion should be immediately suspended and appropriate treatment and observation initiated.
Portuguese: Se ocorrer uma reação anafilactóide/anafilática, a perfusão deve ser imediatamente suspensa e deve iniciar-se a observação e o tratamento adequados.
English: Care must be taken to ensure the sterility of the prepared solutions since Elaprase does not contain any preservative or bacteriostatic agent; aseptic technique must be observed.
Portuguese: Deverá ter precaução de forma a assegurar a esterilidade das soluções preparadas, pois Elaprase não contém qualquer conservante ou agente bacteriostático; é necessário seguir técnicas asséticas.
English: The primary efficacy endpoint was a two-component composite score based on the sum of the ranks of the change from baseline to the end of the study in the distance walked during six minutes (6minute walk test or 6MWT) as a measure of endurance, and % predicted forced vital capacity (FVC) as a measure of pulmonary function.
Portuguese: O parâmetro principal de avaliação da eficácia foi uma contagem composta por dois componentes baseada na soma das classes de alteração desde o ponto basal até ao fim do estudo na distância caminhada durante seis minutos (teste de marcha de 6 minutos ou TM6M) como medida de resistência e a percentagem de capacidade vital prevista (CV) como medida da função pulmonar.
English: Excipient with known effect Each vial contains 0.482 mmol of sodium.
Portuguese: Excipiente com efeito conhecido: Cada frasco para injetáveis contém 0,482 mmol de sódio.
English: Additional clinical benefit analyses were performed on individual components of the primary endpoint composite score, absolute changes in FVC, changes in urine GAG levels, liver and spleen volumes, measurement of forced expiratory volume in 1 second (FEV1), and changes in left ventricular mass (LVM).
Portuguese: Foram realizadas análises adicionais dos benefícios clínicos em componentes individuais da contagem composta correspondente ao parâmetro principal de avaliação, alterações absolutas da CV, alterações das concentrações de GAG na urina, volumes hepático e esplénico, medição do volume expiratório máximo em 1 segundo (VEM1) e alterações da massa ventricular esquerda (MVE).
English: Idursulfase is taken up by selective receptor-mediated mechanisms involving binding to mannose 6phosphate receptors.
Portuguese: A idursulfase é captada por mecanismos seletivos mediados por recetores que envolvem a ligação a recetores da manose-6-fosfato.
English: This is equivalent to 0.6% of the recommended maximum daily dietary intake of sodium for an adult.
Portuguese: Isto é equivalente a 0,6% da ingestão diária máxima de sódio recomendada para um adulto.
English: Elaprase should not be infused with other medicinal products in the infusion tubing.
Portuguese: Elaprase não deve ser perfundido com outros medicamentos na via de perfusão.
English: In a post-hoc analysis of immunogenicity in studies TKT024 and TKT024EXT (see section 4.8), patients were shown to have either the mis-sense mutation or the frameshift / nonsense mutation.
Portuguese: Numa análise post-hoc da imunogenicidade nos estudos TKT024 e TKT024EXT (ver secção 4.8), os doentes demonstraram ter a mutação missense ou a mutação frameshift/nonsense.
English: Degradation of idursulfase is achieved by generally well understood protein hydrolysis mechanisms to produce small peptides and amino acids, consequently renal and liver function impairment is not expected to affect the pharmacokinetics of idursulfase.
Portuguese: A degradação da idursulfase é realizada por mecanismos de hidrólise de proteínas geralmente bem compreendidos que produzem pequenos péptidos e aminoácidos; em consequência, não é de esperar que o compromisso renal e hepático afete a farmacocinética da idursulfase.
English: 6MWT (m)
Portuguese: TM6M (m)
English: This medicinal product contains 0.482 mmol sodium (or 11.1 mg) per vial.
Portuguese: Este medicamento contém 0,482 mmol (ou 11,1 mg) de sódio por frasco para injetáveis.
English: Among all patients, mean % predicted FVC was significantly increased at Month 16, although by Month 36, it was similar to the baseline.
Portuguese: Entre todos os doentes, a percentagem médica da CV prevista aumentou significativamente no 16º Mês, apesar de no 36ºMês ser similar à do ponto basal.
English: 1.4 to 7.5 (n=27)
Portuguese: 1,4 a 7,5 (n=27)
English: Calculate the total dose to be administered and number of Elaprase vials needed.
Portuguese: Calcular a dose total a administrar e o número necessário de frascos para injetáveis de Elaprase
English: The decreases in mean liver volume were seen regardless of age, disease severity, IgG antibody status or neutralising antibody status.
Portuguese: Foram observadas descidas no volume hepático médio, independentemente da idade, da gravidade da doença, do estado de anticorpos IgG ou de anticorpos neutralizadores.
English: At most time points tested, patients who were from the original TKT024 weekly treatment group improved their walking distance to a greater extent that patients in the other 2 treatment groups.
Portuguese: Na maioria dos pontos temporais testados, os doentes pertencentes ao grupo de tratamento semanal do TKT024 original melhoraram muito mais a sua distância percorrida a pé do que os doentes dos outros dois grupos de tratamento.
English: Due to the missing or defective iduronate-2-sulfatase enzyme in patients with Hunter syndrome, glycosaminoglycans progressively accumulate in the cells, leading to cellular engorgement, organomegaly, tissue destruction, and organ system dysfunction.
Portuguese: Devido à ausência ou deficiência da enzima iduronato-2-sulfatase nos doentes com síndroma de Hunter, os glicosaminoglicanos acumulam-se progressivamente nas células, causando congestão celular, organomegalia, destruição dos tecidos e disfunção dos sistemas de órgãos.
English: The active substance is idursulfase, which is a form of the human enzyme iduronate-2-sulfatase.
Portuguese: A substância ativa é idursulfase, uma forma da enzima humana iduronato-2-sulfatase.
English: A clear to slightly opalescent, colourless solution.
Portuguese: Solução límpida a ligeiramente opalescente e incolor.
English: Spleen volume normalised by Months 12 and 24 for 9.7% of patients in the TKT024 Weekly group with splenomegaly.
Portuguese: O volume esplénico normalizou no 12º e no 24ºMês para 9,7% dos doentes com esplenomegalia no grupo semanal do TKT024.
English: If you are treated with Elaprase you may experience side effects during or following an infusion (see section 4 Possible side effects).
Portuguese: Se está a ser tratado com Elaprase, pode sentir efeitos indesejável durante ou após uma perfusão (ver secção 4 “Efeitos indesejáveis possíveis”).
English: % Change in liver volume
Portuguese: % Alteração do volume hepático
English: This medicine will be given to you under the supervision of a doctor or nurse who is knowledgeable in the treatment of Hunter syndrome or other inherited metabolic disorders.
Portuguese: Este medicamento ser-lhe-á administrado sob supervisão de um médico ou de um enfermeiro que tenha experiência no tratamento da síndrome de Hunter ou de outras doenças metabólicas hereditárias.
English: Uncommon side effects (may affect up to 1 in 100 people) are: • Quickened breathing
Portuguese: Efeitos indesejáveis pouco frequentes (podem afetar até 1 em 100 pessoas) são: • Respiração acelerada
English: The European Medicines Agency will review any new information which may become available every year and this SmPC will be updated as necessary.
Portuguese: A Agência Europeia do Medicamentos procederá à análise de qualquer nova informação que possa estar disponível anualmente sobre o medicamento e, se necessário, à atualização deste RCM.
English: Typical organs where glycosaminoglycan accumulates are spleen, liver, lungs, heart, and connective tissue.
Portuguese: Os órgãos típicos onde o glicosaminoglicanose acumula são baço, fígado, pulmões, coração e tecido conectivo.
English: Approximately half of the patients in the weekly treatment group (15 of 32; 47%) had left ventricular hypertrophy at baseline, defined as LVM index 103 g/m2.
Portuguese: Cerca de metade dos doentes do grupo de tratamento semanal (15 de 32; 47%) sofria de hipertrofia ventricular esquerda basal, definida como índice de MVE >103 g/m2.
English: Based on its metabolism in cellular lysosomes, idursulfase would not be a candidate for cytochrome P450 mediated interactions.
Portuguese: Visto que o seu metabolismo se dá nos lisossomas celulares, a idursulfase não deverá sofrer interações mediadas pelo citocromo P450.
English: Dizziness, tremor
Portuguese: Tonturas, tremor
English: 5 to 11 (n=11)
Portuguese: 5 a 11 (n=11)
English: The safety and efficacy of Elaprase has been shown in three clinical studies: two randomised, placebo-controlled clinical studies (TKT008 and TKT024) in adults and children above the age of 5 years and one open-label, safety study (HGT-ELA-038) in children between the age of 16 months and 7.5 years.
Portuguese: A segurança e eficácia do Elaprase foram demonstradas em três estudos clínicos: dois estudos clínicos aleatorizados, controlados por placebo (TKT008 e TKT024), realizados em adultos e crianças com mais de 5 anos e um estudo de segurança aberto (HGT-ELA-038) realizado em crianças com idades compreendidas entre os 16 meses e os 7,5 anos de idade.
English: A total of 108 male Hunter syndrome patients with a broad spectrum of symptoms were enrolled in the two randomized, placebo-controlled clinical studies, 106 continued treatment in two open-label, extension studies.
Portuguese: No total, foram incluídos 108 doentes com síndroma de Hunter do sexo masculino com um amplo leque de sintomas nos dois estudos clínicos controlados por placebo e aleatorizados; destes, 106 continuaram o tratamento em duas extensões abertas do estudo.
English: Cmax (μg/mL) Mean ± SD AUC0-∞ (min*μg/mL) CL (mL/min/kg) Mean ± SD Vss (mL/kg)
Portuguese: Cmax (μg/mL) Média ± SD AUC0-∞ (min*μg/mL) CL (mL/min/kg) Média ± SD Vss (mL/kg)
English: Severe or potentially life-threatening hypersensitivity is a contraindication to rechallenge, if hypersensitivity is not controllable (see section 4.3).
Portuguese: Hipersensibilidade grave ou potencialmente fatal é uma contraindicação para a reintrodução, se a hipersensibilidade não estiver controlada (ver secção 4.3).
English: Mannose-6-phosphate (M6P) residues on the oligosaccharide chains allow specific binding of the enzyme to the M6P receptors on the cell surface, leading to cellular internalization of the enzyme, targeting to intracellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAG.
Portuguese: Os resíduos de manose-6-fosfato (M6P) nas cadeias oligossacarídicas permitem a ligação específica da enzima a recetores da M6P à superfície celular, causando a entrada da enzima, o seu direcionamento para lisossomas intracelulares e o catabolismo subsequente dos GAG acumulados.
English: Animal studies have shown excretion of idursulfase in breast milk.
Portuguese: Os estudos realizados com animais revelaram excreção de idursulfase no leite materno.
English: It is supplied in a glass vial as a clear to slightly opalescent, colourless solution.
Portuguese: É fornecido num frasco para injetáveis de vidro, sob a forma de uma solução límpida a ligeiramente opalescente e incolor.
English: Patients treated with idursulfase may develop infusion-related reactions (see section 4.8).
Portuguese: Os doentes tratados com idursulfase podem manifestar reações relacionadas com a perfusão (ver secção 4.8).
English: Elaprase is supplied in pack sizes of 1, 4 and 10 vials per carton.
Portuguese: Elaprase é fornecido em apresentações de 1, 4 e 10 frascos para injetáveis por embalagem exterior.
English: Patients with complete deletion/large rearrangement genotype have a higher probability of developing infusion related adverse events (see section 4.4).
Portuguese: Os doentes com o genótipo de deleção completa/grande rearranjo têm uma probabilidade mais elevada de desenvolver acontecimentos adversos relacionados com a perfusão (ver secção 4.4).
English: - The solution in the vials should not be used if it is discoloured or if particulate matter is present.
Portuguese: - A solução nos frascos não deve ser utilizada se se apresentar descolorada ou com partículas.
English: Across 4 clinical studies (TKT008, TKT018, TKT024 and TKT024EXT), 53/107 patients (50%) developed anti-idursulfase IgG antibodies at some point.
Portuguese: Em 4 estudos clínicos (TKT008, TKT018, TKT024 e TKT024EXT), 53/107 doentes (50%) desenvolveram, a dada altura, anticorpos IgG anti-idursulfase.
English: Treatment of Hunter syndrome patients with intravenous idursulfase provides exogenous enzyme for uptake into cellular lysosomes.
Portuguese: O tratamento de doentes com síndroma de Hunter com idursulfase por via intravenosa fornece enzima exógena destinada à captação pelos lisossomas celulares.
English: Idursulfase is secreted as a 525 amino acid glycoprotein and contains 8 N-linked glycosylation sites that are occupied by complex, hybrid, and high-mannose type oligosaccharide chains.
Portuguese: A idursulfase é segregada sob a forma de glicoproteína de 525 aminoácidos e contém 8 locais de glicosilação ligados a N que são ocupados por cadeias oligossacarídicas complexas, híbridas, e com alto teor em manose.
English: Liver volume normalised by Month 24 for 73% (52 out of 71) of patients with hepatomegaly at baseline.
Portuguese: O volume hepático normalizou no 24ºMês para 73% (52 em 71) dos doentes que tinham hepatomegalia no ponto basal.
English: The study included patients with a documented deficiency in iduronate-2sulfatase enzyme activity, a percent predicted FVC <80%, and a broad spectrum of disease severity.
Portuguese: O estudo incluiu doentes com deficiência documentada em atividade enzimática da iduronato-2-sulfatase, uma capacidade vital <80% e um largo espetro de graus de gravidade da doença.
English: Statistically significant increases from treatment baseline in absolute FVC volume were seen at most visits for all treatment groups combined and for each of the prior TKT024 treatment groups.
Portuguese: Foram observados aumentos estatisticamente significativos, desde o ponto basal de tratamento, no volume absoluto da CV, em grande parte das visitas para todos os grupos de tratamento e para cada grupo de tratamento anterior do TKT024.
English: If you suffer from Hunter syndrome, a carbohydrate called glycosaminoglycan which is normally broken down by your body, is not broken down and slowly accumulates in various organs in your body.
Portuguese: Se sofrer da síndrome de Hunter, um hidrato de carbono, chamado glicosaminoglicano que é normalmente degradado pelo corpo, não o é e acumula-se lentamente nas diversas células do corpo.
English: The decreases in liver and spleen volumes observed at the end of study TKT024 (week 53) were maintained during the extension study (TKT024EXT) in all patients regardless of the prior treatment they had been assigned.
Portuguese: As descidas observadas no volume hepático e esplénico no fim do estudo TKT024 (53ª semana) mantiveram-se durante o estudo de extensão (TKT024EXT) em todos os doentes, independentemente do tratamento anterior realizado.
English: Study TKT024
Portuguese: Estudo TKT024
English: The recommended dose is an infusion of 0.5 mg (half a milligram) for every kg you weigh
Portuguese: A dose recomendada consiste na perfusão de 0,5 mg (meio miligrama) por cada quilo do seu peso.
English: Idursulfase is a purified form of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase, produced in a human cell line providing a human glycosylation profile, which is analogous to the naturally occurring enzyme.
Portuguese: Idursulfase é uma forma purificada da enzima lisossómica iduronato-2-sulfatase, produzida numa linha celular humana que proporciona um perfil de glicosilação humano, análoga à enzima de ocorrência selvagem.
English: The other ingredients are Polysorbate 20, sodium chloride, dibasic sodium phosphate, heptahydrate, monobasic sodium phosphate, monohydrate and water for injections.
Portuguese: Os outros componentes são polissorbato 20, cloreto de sódio, fosfato de sódio dibásico, heptahidratado, fosfato de sódio monobásico, mono-hidratado e água para injetáveis.
English: Special care should be taken when administering an infusion in patients with severe underlying airway disease.
Portuguese: Deve ter-se especial cuidado quando se administra uma perfusão a doentes com patologias subjacentes graves das vias respiratórias.
English: If you forget to use Elaprase
Portuguese: Caso se tenha esquecido de utilizar Elaprase
English: • Dizziness, tremor
Portuguese: • Tonturas, tremor
English: Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people) are:
Portuguese: Os efeitos indesejáveis muito frequentes (podem afetar mais de 1 em 10 pessoas) são:
English: Among patients who were originally randomised to weekly idursulfase in TKT024, mean maximum improvement in distance walked during six minutes occurred at Month 20 and mean percent predicted FVC peaked at Month 16.
Portuguese: Entre os doentes que foram originalmente aleatorizados para receber semanalmente idursulfase no TKT024, a melhoria máxima média na distância percorrida a pé durante seis minutos ocorreu no 20º Mês e a percentagem média da CV prevista atingiu o pico no 16ºMês.
English: Mean treatment difference compared with placebo (SE)
Portuguese: Diferença média do tratamento comparado com placebo (EP)
English: A total of 11 of 31 (36%) patients in the weekly treatment group versus 5 of 31 (16%) patients in the placebo group had an increase in FEV1 of at least 0.2 l at or before the end of the study, indicating a dose-related improvement in airway obstruction.
Portuguese: No total, 11 de 31 (36%) doentes do grupo de tratamento semanal, face a 5 de 31 (16%) doentes do grupo placebo, apresentaram um aumento do VEM1 de pelo menos 0,2 l no fim do estudo ou antes, indicando haver uma melhoria associada à dose da obstrução das vias respiratórias.
English: There are no data or limited amount of data from the use of idursulfase in pregnant women.
Portuguese: A quantidade de dados sobre a utilização de idursulfase em mulheres grávidas é limitada ou inexistente.