FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
Bulgarian: д На изходно ниво 9 от 11 (82%) пациенти са имали dAXP <100 nmol/ml.
English: Also contains sodium chloride.
Bulgarian: Съдържа също натриев хлорид.
English: Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Bulgarian: Не се очаква Strimvelis да взаимодейства с ензими от семейството на чернодробния цитохром P-450 или с лекарствени транспортери.
English: b Based on the 3 year post-treatment period for survival and severe infections, and the data collected at the 3 year visit for T-lymphocytes and dAXP.
Bulgarian: б Въз основа на 3-годишния период след лечението за преживяемост и тежки инфекции и на данните, събрани при визитата в година 3 за T-лимфоцити и dAXP.
English: Strimvelis is given…
Bulgarian: Strimvelis се прилага...
English: Interventionfree survival in this pivotal population (defined as survival without the requirement for long-term (≥3 month) re-introduction of PEG-ADA, or stem cell transplant) was 92% (11/12 subjects) (82% (14/17 subjects) for integrated population).
Bulgarian: При тази популация в основното проучване преживяемостта без интервенции (дефинирана като преживяемост без необходимост за дългосрочно (≥3 месеца) повторно започване на приложение на PEG-ADA или трансплантация на стволови клетки) е 92% (11/12 участници) (82% (14/17 участници) за интегрираната популация).
English: CD34+ cells/kg:
Bulgarian: CD34+ клетки/kg:
English: The MAH will follow up on the risk of immunogenicity, insertional mutagenesis and oncogenesis as well as hepatic toxicity.
Bulgarian: ПРУ ще проследява риска за имуногенност, инсерционна мутагенеза и онкогенеза, както и за чернодробна токсичност.
English: Strimvelis contains sodium
Bulgarian: Strimvelis съдържа натрий
English: The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Bulgarian: Резервният запас от стволови клетки се събира, за да се използва като животоспасяващо лечение, в случай на неуспех при производството на продукта, при неуспех на трансплантацията или при продължителна костномозъчна аплазия след лечение със
English: Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Bulgarian: Поради това медицинските специалисти, работещи със Strimvelis, трябва да вземат подходящи предпазни мерки, за да избегнат потенциално предаване на инфекциозни заболявания.
English: Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
Bulgarian: Strimvelis трябва да се използва с повишено внимание при пациенти със свръхчувствителност към аминогликозиди или говежди серумен албумин.
English: Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Bulgarian: Неизползваното лекарство трябва да се изхвърли в съответствие с местните указания за биологична безопасност.
English: Another subject needed transient PEG-ADA administration due to an autoimmune event (see section 4.4).
Bulgarian: При друг участник е било необходимо временно приложение на PEG-ADA поради автоимунно събитие (вж. точка 4.4).
English: There are no data on the effects of Strimvelis on human fertility.
Bulgarian: Липсват данни относно ефектите на Strimvelis върху фертилитета при хора.
English: It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Bulgarian: Препоръчва се интравенозно приложение на антихистамин 15-30 минути преди инфузията на
English: • if there were not enough of the right type of cells to make the medicine
Bulgarian: ако няма достатъчно от точния тип клетки за производство на лекарството
English: Very common > 1/10 Common ≥1/100 to <1/10
Bulgarian: ≥ 1/100 до < 1/10
English: Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
Bulgarian: Strimvelis се използва за лечение на сериозно заболяване, наречено ADA-SCID (тежък комбиниран имунодефицит на аденозиндезаминаза).
English: A total of 18 patients with ADA-SCID were treated with Strimvelis as part of one open-label pivotal trial (AD1115611; N=12), two early open-label pilot studies (AD1117054/AD1117056; N=3), and a compassionate use program (AD1117064; N=3).
Bulgarian: Общо18 пациенти с ADA-SCID са лекувани със Strimvelis като част от едно отворено, основно изпитване (AD1115611; N=12), две ранни, отворени, пилотни проучвания (AD1117054/AD1117056; N=3) и една програма с милосърдна цел (AD1117064; N=3).
English: Strimvelis is not tested for transmissible infectious agents.
Bulgarian: Strimvelis не е изследван за трансмисивни инфекциозни агенти.
English: No cases of leukaemia or myelodysplasia have been reported following treatment with Strimvelis.
Bulgarian: Не са съобщавани случаи на левкемия или миелодисплазия след лечение със Strimvelis.
English: Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local biosafety requirements.
Bulgarian: Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят в съответствие с местните указания за биологична безопасност.
English: This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).
Bulgarian: Този лекарствен продукт съдържа 0,15 mmol натрий на ml (вж. точка 4.4).
English: Treatment failure was observed in a patient treated in the clinical trials with <2 millions CD34+cell/kg.
Bulgarian: Неуспех на лечението е наблюдаван при пациент, лекуван в клиничните изпитвания с <2 милиона CD34+ клетки/kg.
English: The educational materials should address the following safety concerns/key elements: Autoimmunity, Unsuccessful response to gene therapy, and Malignancy due to insertional oncogenesis (e.g. leukaemia, myelodysplasia).
Bulgarian: Обучителните материали трябва да съдържат следните въпроси/ключови елементи относно безопасността: автоимунност, неуспешен отговор на генната терапия, и злокачествено заболяване, дължащо се на инсерционна онкогенеза (например левкемия, миелодисплазия).
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Bulgarian: Трябва да се спазват съответните местни указания за биологична безопасност (вж. точка 4.2).
English: This is because Strimvelis is a gene therapy product.
Bulgarian: Това е така, защото Strimvelis е продукт за генна терапия.
English: • the backup sample, at least 3 weeks before.
Bulgarian: резервна проба, най-малко 3 седмици предварително.
English: The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
Bulgarian: Ефикасността на Strimvelis е оценена в 3-годишно, отворено, проспективно проучване при деца, които нямат брат или сестра донор на стволови клетки със съвместимост по отношение на HLA, и които нямат достатъчен отговор към PEG-ADA, нямат поносимост или достъп до него.
English: Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
Bulgarian: Strimvelis се транспортира директно в болничното заведение, където ще бъде приложена инфузията.
English: Patient 10 had no baseline value for T-lymphocytes.
Bulgarian: Пациент 10 няма стойност за T-лимфоцити на изходно ниво.
English: A cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells.
Bulgarian: Мътна до бистра, безцветна до розова дисперсия от клетки.
English: How to store Strimvelis
Bulgarian: Как да съхранявате Strimvelis
English: Pharmacotherapeutic group: Immunostimulants, other immunostimulants , ATC code: not yet assigned
Bulgarian: Имуностимулатори, други имуностимулатори, ATC код: все още не е определен.
English: Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
Bulgarian: Strimvelis е показан за лечение на пациенти с тежък комбиниран имунодефицит, дължащ се на дефицит на аденозиндезаминаза (ADA-SCID), за които няма подходящ роднина донор на стволови клетки със съвместимост по отношение на човешките левкоцитни антигени (HLA) (вж. точка 4.2 и точка 4.4).
English: The median percentages of genetically modified cells in peripheral blood at one year and 3 years after treatment were 28% (range 6%-92%) and 30% (range 8%-101%) of CD19+, and 73% (range 20%-100%) and 67% (range 39%-82%) of CD3+ cells, respectively.
Bulgarian: Медианата на процентите генетично модифицирани клетки в периферната кръв една година и 3 години след лечение е съответно 28% (диапазон 6% - 92%) и 30% (диапазон 8% - 101%) CD19+ клетки и 73% (диапазон 20% - 100%) и 67% (диапазон 39% - 82%) CD3+ клетки.
English: All patients received busulfan conditioning prior to gene therapy, with most receiving a total dose of 4 mg/kg intravenously over 2 consecutive days prior to CD34+ infusion.
Bulgarian: Всички пациенти са подложени на подготовка с бусулфан преди генна терапия, като на повечето е приложена интравенозно обща доза от 4 mg/kg в продължение на 2 последователни дни преди инфузия на CD34+.
English: Survival n
Bulgarian: Преживяемост n
English: • red or purple dots on the skin, bleeding under the skin (immune thrombocytopenic purpura)
Bulgarian: • червени или лилави точки по кожата, кървене под кожата (имунна тромбоцитопенична пурпура)
English: Strimvelis is made specially for each patient, using the patient's own bone marrow cells.
Bulgarian: Strimvelis се произвежда специално за всеки пациент, като се използват костномозъчните клетки на самия пациент.
English: It is not known whether the ingredients of Strimvelis can pass into breast milk.
Bulgarian: Не е известно дали съставките на Strimvelis могат да преминават в кърмата.
English: Immune reconstitution
Bulgarian: Имунна реактивация
English: This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
Bulgarian: Това лекарство съдържа приблизително 3,5 mg натрий на милилитър.
English: Strimvelis is used to treat ADA-SCID when there is no suitable match from a family member to donate stem cells from their bone marrow for a transplant.
Bulgarian: Strimvelis се използва за лечение на ADA-SCID, когато няма член на семейството, който е подходящ да стане донор на стволови клетки от костния мозък за трансплантация.
English: • if there was a problem at the time the cells were taken for making the medicine
Bulgarian: ако е имало проблем в момента на вземане на клетките за производство на лекарството
English: Name and address of the manufacturer of the biological active substance MolMed SpA
Bulgarian: Име и адрес на производителя на биологично активното вещество
English: About 4 to 5 days before treatment
Bulgarian: Около 4 до 5 дни преди лечение
English: Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Bulgarian: Четирима участници са подложени по-рано на неуспешна трансплантация на стволови клетки от хаплоидентичен донор и на 15 от 18 участници е прилагана предходна ензимна заместителна терапия с полиетиленгликол-модифицирана говежда аденозиндезаминаза (PEG-ADA).
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed.
Bulgarian: Трябва да се спазват съответните местни указания за биологична безопасност.
English: Backup sample of stem cells collected to be stored as a backup (see above)
Bulgarian: Взема се резервна проба от стволови клетки за да се съхранява като резерва (вижте по-горе)
English: 67% (12 of 18) of Strimvelis treated patients had either autoimmune antibodies or other manifestations (e.g. autoimmune thrombocytopenia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis and Guillain-Barré syndrome) (see section 4.8).
Bulgarian: 67% (12 от 18) от пациентите, лекувани със Strimvelis, са имали автоимунни антитела или други прояви (напр. автоимунна тромбоцитопения, автоимунна апластична анемия, автоимунен хепатит и синдром на Guillain-Barré) (вж. точка 4.8).
English: Interim registry reports shall be submitted every 2 years.
Bulgarian: Междинните доклади от регистъра ще се подават на всеки
English: Non-interventional PASS: In order to investigate the long term safety and efficacy of Strimvelis gene therapy, the MAH should conduct and submit the results of a long term prospective, non-interventional follow up study using data from a registry of patients with adenosine deaminase severe combined immunodeficiency (ADA-SCID) treated with Strimvelis.
Bulgarian: За да изследва дългосрочната безопасност и ефикасност на генната терапия със Strimvelis, ПРУ трябва да проведе и да подаде резултатите от дългосрочно проспективно неинтервенционално проучване за проследяване, използвайки данните от регистър на пациенти с тежък комбиниран имунодефицит, дължащ се на дефицит на аденозиндезаминаза (ADA-SCID), лекувани със Strimvelis.
English: No data from clinical studies are available regarding overdose of Strimvelis.
Bulgarian: Не са налични данни от клинични проучвания относно предозиране със Strimvelis.
English: • the treatment sample, 4 to 5 days before.
Bulgarian: проба за лечението, 4 до 5 дни предварително.
English: There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
Bulgarian: Няма нежелани ефекти върху преживяемостта, хематологичните параметри или хистопатологията на главните органи, с изключение на намаляване на телесното тегло и атрофия на тестисите и яйчниците, дължащо се на приложението на бусулфан.
English: Gently agitate the infusion bag to re-disperse any cellular aggregates, administer using a transfusion administration set with filter to remove any remaining cellular aggregates.
Bulgarian: Внимателно разклатете инфузионния сак, за да диспергирате повторно клетъчните агрегати, приложете, като използвате трансфузионна система с филтър, за да отстраните останалите клетъчни агрегати.
English: Long-term PEG-ADA (exceeding 3 months of continuous duration) was used by three subjects; two of these subjects subsequently received a sibling-matched stem cell transplant and one subject remained on chronic PEG-ADA treatment.
Bulgarian: Дългосрочно PEG-ADA лечение (повече от 3 месеца непрекъсната продължителност) е използвано при трима участници; двама от тези участници впоследствие претърпяват трансплантация на стволови клетки от подходящ брат или сестра донор и един участник остава на хронично PEG-ADA лечение.
English: Two samples are collected The doctor will collect two samples of bone marrow stem cells before the planned treatment:
Bulgarian: Преди планираното лечение лекарят ще вземе две проби от стволови клетки на костния мозък:
English: No. of severe infections
Bulgarian: Брой тежки инфекции
English: * Including data from one patient collected post intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation a Based on the entire pre-treatment period for severe infections (retrospectively collected), and the data collected at the baseline visit for T-lymphocytes.
Bulgarian: Включително данните от един пациент, взети след интервенция с PEG-ADA (>3 месеца лечение) или трансплантация на хематопоетични стволови клетки а Въз основа на целия период преди лечението за тежки инфекции (събрани ретроспективно) и на данните, събрани при визитата на изходно ниво за T-лимфоцитите.
English: The patient must be able to donate adequate CD34+ cells to deliver the minimum 4 million purified CD34+ cells/kg, required for manufacture of Strimvelis.
Bulgarian: Пациентът трябва да е способен да стане донор на достатъчно CD34+ клетки, за да се осигури минимума от 4 милиона пречистени CD34+ клетки/kg, необходими за производството на
English: Findings that TREC (T cell receptor excision circles) in peripheral blood lymphocytes were increased above baseline (median 141, range 56 to 1542 copies/100ng DNA) at Years 1 and maintained to 3 post-treatment and that all subjects had evidence of polyclonal V-beta chains at one or more time points following gene therapy provides further supportive evidence of functional T cell development.
Bulgarian: cell receptor excision circles (циркулярни ексцизионни продукти на Т-клетъчния рецептор) в лимфоцити от периферна кръв са се увеличили над стойността на изходно ниво (медиана 141, диапазон 56 до 1 542 копия/100ng ДНК) в Година 1 и са се запазили до Година 3 след лечение, както и че при всички участници има доказателства за поликлонални V-бета вериги в една или повече времеви точки след генната терапия, дават допълнителни подкрепящи доказателства за функционално развитие на T-клетки.
English: Studies evaluated the use of Strimvelis with a range of 0.9 million - 18.2 million CD34+ cells/kg.
Bulgarian: Проучванията оценяват употребата на Strimvelis с диапазон от 0,9 милиона - 18,2 милиона CD34+ клетки/kg.
English: Post treatment
Bulgarian: След лечение
English: Strimvelis is an autologous cellular therapy.
Bulgarian: Strimvelis представлява автоложна клетъчна терапия.
English: B cell function: All 12 subjects treated in the pivotal study were receiving IVIG therapy at the time of screening, and 7 subjects (58%) had discontinued IVIG use during 0-3 years follow-up after gene therapy.
Bulgarian: На всички 12 участници, лекувани в основното проучване, е прилагана IVIG терапия по време на скрининга, като 7 участници (58%) прекратяват употребата на IVIG по време на години 0-3 от проследяването след генната терапия.
English: One year post treatment, median ADA activity (mononuclear cells adenosine deaminase) in peripheral blood lymphocytes was 181.2 (range 42.11678.2) nmol/h/mg protein, compared to a baseline median (range) of 80.6 (30.5-92.3) nmol/h/mg protein.
Bulgarian: Една година след лечение медианата на ADA активността (аденозиндезаминаза от мононуклеарни клетки) в лимфоцити от периферна кръв е 181,2 (диапазон 42,1-1678,2) nmol/h/mg протеин, в сравнение с медиана (диапазон) на изходно ниво от 80,6 (30,5 - 92,3) nmol/h/mg протеин.
English: Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
Bulgarian: Как изглежда Strimvelis и какво съдържа опаковката Strimvelis е мътна до бистра, безцветна до розова дисперсия от клетки за инфузия, която се доставя в един или повече инфузионни сакове.
English: It works by putting a new gene into stem cells in the bone marrow so they can make ADA.
Bulgarian: Strimvelis действа чрез въвеждане на нов ген в стволовите клетки на костния мозък, така че те да могат да произвеждат ADA.
English: 50 ml ethylene vinyl acetate (EVA) infusion bag, with a luer spike interconnector closed with a luer lock cap, packed in a re-usable outer container.
Bulgarian: Инфузионен сак от етилен-винилов ацетат (EVA) от 50 ml с интерконектор тип „luer spike”, запечатан с капачка тип „luer lock”, опакован във външен контейнер за многократна употреба.
English: A 100% survival rate was observed for all 12 subjects treated within the pivotal study and also for the 18 subjects in the integrated analysis, with a median follow up duration of approximately 7 years.
Bulgarian: За всички 12 участници, лекувани в основното проучване, както и за 18-те участници в интегрирания анализ, е наблюдавана 100% степен на преживяемост, с медиана на продължителността на проследяване приблизително 7 години.
English: Strimvelis is for intravenous infusion.
Bulgarian: Strimvelis е предназначен за интравенозна инфузия.
English: Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the essential unique patient information on the Strimvelis infusion bag(s) and/or container (see sections 4.4 and 6.6).
Bulgarian: Преди прилагане на инфузията трябва да се потвърди, че самоличността на пациента съответства на основната уникална информация за пациента върху инфузионния(ите) сак(ове) и/или контейнера на Strimvelis (вж. точки 4.4 и 6.6).
English: Cases of skin papillomas, abnormal serum protein electrophoresis and one case each of lipofibroma, pulmonary mass and decreased T-cell V beta repertoire were reported.
Bulgarian: Съобщавани са случаи на кожни папиломи, отклонения в електрофорезата на серумните протеини и по един случай на липофибром, белодробен тумор и понижен T-клетъчен V бета репертоар.
English: Treatment with Strimvelis resulted in a 100% survival rate at 3 years post therapy, a decrease in the severe infection rate, an increase in T-lymphocytes (CD3+) and all subjects having post-baseline venous red blood cell deoxyadenosine nucleotide (RBC dAXP) levels below pathological levels (>100 nmol/ml).
Bulgarian: Лечението със Strimvelis води до 100% степен на преживяемост 3 години след терапията, понижаване на честотата на тежки инфекции и повишаване на T-лимфоцитите (CD3+), като при всички участници нивата на венозен еритроцитен дезоксиаденозинов нуклеотид (RBC dAXP) след изходно ниво са под патологичните нива (>100 nmol/ml).
English: CD34+ cells derived from healthy human umbilical cord blood, transduced with the vector used for the production of Strimvelis, were administered intravenously to busulfan-conditioned mice.
Bulgarian: CD34+ клетки, извлечени от кръв от пъпната връв на здрави хора, трансдуцирани с вектора, използван за производството на Strimvelis, са приложени интравенозно на мишки, подложени на подготовка с бусулфан.
English: Serious adverse reactions include autoimmunity (e.g. autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis, autoimmune thrombocytopenia and Guillain-Barré syndrome).
Bulgarian: Сериозните нежелани реакции включват автоимунитет (напр. автоимунна хемолитична анемия, автоимунна апластична анемия, автоимунен хепатит, автоимунна тромбоцитопения и синдром на Guillain-Barré).
English: T-lymphocyte (x106/l) n median (range) % subjects with venous RBC dAXP <100 nmol/ml after Strimvelisd n
Bulgarian: n медиана (диапазон) % участници с венозен RBC dAXP <100 nmol/ml след Strimvelisг n
English: Strimvelis is made specially from the patient's own cells.
Bulgarian: Strimvelis се произвежда само от собствените клетки на пациента.
English: Guillain-Barré syndrome
Bulgarian: Guillain-Barré
English: The infusion bags are provided in a closed container.
Bulgarian: Инфузионните сакове се доставят в затворен контейнер.
English: Not applicable
Bulgarian: Неприложимод
English: The infusion bag(s) is/are placed inside a closed outer container.
Bulgarian: Инфузионният(ите) сак(ове) е(са) поставен(и) в затворен външен контейнер.
English: After infusion, CD34+ cells engraft in the bone marrow where they repopulate the haematopoetic system with a proportion of cells that express pharmacologically active levels of the ADA enzyme.
Bulgarian: След инфузия CD34+ клетките се инкорпорират в костния мозък, където репопулират хематопоетичната система с дял клетки, които експресират фармакологично активни нива на ензима ADA.
English: No immunogenicity testing has been conducted with Strimvelis.
Bulgarian: Не са провеждани изследвания за имуногенност със Strimvelis.
English: This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml.
Bulgarian: Този лекарствен продукт съдържа 0,15 mmol натрий на ml.
English: Treatment sample of stem cells collected to make Strimvelis (see above)
Bulgarian: Взема се проба от стволови клетки, необходима за лечението за да се произведе Strimvelis (вижте по-горе)
English: Hepatic enzyme increaseda, antinuclear antibody (ANA) positive
Bulgarian: Повишени чернодробни ензимиa, положителни резултати за антинуклеарни антитела (ANA)
English: Antineutrophil cytoplasmic antibody positive, smooth muscle antibody positive aAdverse reactions considered potentially related to busulfan conditioning
Bulgarian: Положителни резултати за антинеутрофилни цитоплазмени антитела, положителни резултати за гладкомускулни антитела aНежелани реакции, считани за потенциално свързани с подготовката с бусулфан