FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The primary efficacy endpoint was a two-component composite score based on the sum of the ranks of the change from baseline to the end of the study in the distance walked during six minutes (6minute walk test or 6MWT) as a measure of endurance, and % predicted forced vital capacity (FVC) as a measure of pulmonary function.
French: Le critère primaire d'efficacité était un score polyvalent à deux composantes basé sur la somme des rangs des variations observées entre la baseline et la fin de l'étude dans la distance parcourue à pied pendant six minutes (test de marche de 6 minutes, également connu sous le nom de 6MWT) comme mesure de l'endurance et dans le pourcentage (%) de la capacité vitale forcée (CVF) prédite comme mesure de la fonction pulmonaire.
English: Overall, there was no apparent trend in either systemic exposure or clearance rate of idursulfase with respect to either age or body weight.
French: Globalement, aucune relation apparente entre l'exposition systémique ou la clairance de l'idursulfase et l'âge ou le poids corporel n'a été mise en évidence.
English: The decreases in mean liver volume were seen regardless of age, disease severity, IgG antibody status or neutralising antibody status.
French: Les diminutions du volume hépatique moyen ont été observées quels que soient l'âge, la sévérité de la maladie et le statut en anticorps IgG ou en anticorps neutralisants.
English: This was an open-label, multicenter, single-arm study of idursulfase infusions in male Hunter syndrome patients between the age of 16 months and 7.5 years.
French: C'était une étude multicentrique, à bras unique, en ouvert, de l'idursulfase en perfusion chez des patients de sexe masculin atteints du syndrome de Hunter âgés de 16 mois à 7,5 ans.
English: Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people) are:
French: Les effets indésirables très fréquents (pouvant affecter plus d'1 patient sur 10) sont :
English: Idursulfase has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
French: L'idursulfase n'a aucun effet ou qu'un effet négligeable sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
English: Patients using supplemental oxygen should have this treatment readily available during infusion in the event of an infusion-related reaction.
French: Les patients sous oxygénothérapie doivent avoir facilement accès à ce traitement lors de la perfusion dans l'éventualité d'une réaction associée à la perfusion.
English: Idursulfase treatment resulted in up to 60% reduction in urine output of glycosaminoglycans and in reductions of liver and spleen size: results were comparable to those found in study TKT024.
French: Le traitement par l'idursulfase a entraîné une diminution allant jusqu'à 60 % des glycosaminoglycanes urinaires et des volumes hépatique et splénique (résultats comparables à ceux obtenus au cours de l'étude TKT024).
English: If you have experienced severe or potentially life-threatening allergic-type reactions to idursulfase or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and these cannot be controlled with appropriate medical treatment.
French: - si vous avez présenté des réactions allergiques sévères ou engageant le pronostic vital, à l'idursulfase ou à l'un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6) et que ces réactions ne peuvent être contrôlées par un traitement médical approprié.
English: Patients treated with idursulfase may develop infusion-related reactions (see section 4.8).
French: Les patients traités par idursulfase sont susceptibles de développer des réactions associées à la perfusion (voir rubrique 4.8).
English: Additional clinical benefit analyses were performed on individual components of the primary endpoint composite score, absolute changes in FVC, changes in urine GAG levels, liver and spleen volumes, measurement of forced expiratory volume in 1 second (FEV1), and changes in left ventricular mass (LVM).
French: Des analyses supplémentaires du bénéfice clinique ont été menées sur chacune des composantes du critère principal d'évaluation polyvalent, sur les variations absolues en CVF, sur les variations des taux urinaires en GAG, sur les volumes du foie et de la rate, sur la mesure du volume expiratoire forcé sur 1 seconde (VEF1) et sur les variations de la masse ventriculaire gauche (MVG).
English: The recommended dose is an infusion of 0.5 mg (half a milligram) for every kg you weigh
French: La dose recommandée à perfuser est de 0,5 mg (un demi-milligramme) pour chaque kg de votre poids.
English: If severe allergic reactions occur, your doctor will stop the infusion immediately, and start giving you suitable treatment.
French: En cas de réactions allergiques sévère, votre médecin stoppera immédiatement la perfusion et vous administrera un traitement approprié.
English: Swollen tongue, dyspepsia
French: Langue gonflée, dyspepsie
English: Across 4 clinical studies (TKT008, TKT018, TKT024 and TKT024EXT), 53/107 patients (50%) developed anti-idursulfase IgG antibodies at some point.
French: Dans 4 études cliniques (TKT008, TKT018, TKT024 et TKT024EXT), 53/107 patients (50 %) ont développé des anticorps IgG anti-idursulfase à un certain moment.
English: 1.4 to 7.5 (n=27)
French: 1,4 à 7,5 (n=27)
English: The patients in the weekly treatment group experienced a clinically significant 15% mean improvement in FEV1 at the end of the study.
French: Les patients appartenant au groupe sous traitement hebdomadaire ont montré une amélioration moyenne cliniquement significative de 15 % du VEF1 au terme de l'étude.
English: Idursulfase is produced in a human cell line by genetic engineering technology (it involves the introduction of genetic information into human cells in the lab, which will then produce the desired product).
French: L'idursulfase est produite par génie génétique sur une lignée cellulaire humaine (c'est-à-dire introduction, dans un laboratoire, de matériel génétique dans des cellules humaines afin qu'elles produisent la protéine recherchée).
English: • Abdominal pain, nausea, vomiting, frequent and/or loose stools
French: • Douleurs abdominales, nausées, vomissements, selles fréquentes et/ou molles
English: Severe or life-threatening hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1 if hypersensitivity is not controllable.
French: Hypersensibilité sévère ou engageant le pronostic vital, au principe actif ou à l'un des excipients mentionnés à la rubrique 6.1, si l'hypersensibilité ne peut être contrôlée.
English: SPECIFIC OBLIGATION TO COMPLETE POSTAUTHORISATION MEASURES FOR THE MARKETING AUTHORISATION UNDER EXCEPTIONAL CIRCUMSTANCES
French: OBLIGATION SPÉCIFIQUE RELATIVE AUX MESURES POST-AUTORISATION POUR L'AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHÉ SOUS DES CIRCONSTANCES EXCEPTIONNELLES
English: The most common were infusion-related reactions, 202 of which were reported in 22 out of 32 patients following administration of a total of 1580 infusions.
French: Les plus fréquents étaient des réactions associées à la perfusion : 202 ont été rapportées chez 22 des 32 patients suite à l'administration du produit sur un total de 1580 perfusions.
English: Patients in the TKT024 and HGT-ELA-038 studies were also stratified across five weight categories; as shown in the following table:
French: Les patients des études TKT024 et HGT-ELA-038 ont également été répartis en cinq groupes en fonction du poids corporel, comme le montre le tableau suivant :
English: The study included patients with a documented deficiency in iduronate-2sulfatase enzyme activity, a percent predicted FVC <80%, and a broad spectrum of disease severity.
French: L'étude incluait des patients en déficit d'activité enzymatique iduronate-2-sulfatase documenté, avec un pourcentage de CVF prédite <80 % et présentant un large spectre de degrés de sévérité de l'affection.
English: Idursulfase is secreted as a 525 amino acid glycoprotein and contains 8 N-linked glycosylation sites that are occupied by complex, hybrid, and high-mannose type oligosaccharide chains.
French: L'idursulfase est secrétée sous la forme d'une glycoprotéine de 525 acides aminés contenant 8 sites de glycosylation N-liés occupés par des chaînes d'oligosaccharides de type complexe, hybride et riche en mannose.
English: This is equivalent to 0.6% of the WHO recommended maximum daily intake of 2 g sodium for an adult.
French: Cela équivaut à 0,6 % de l'apport alimentaire quotidien maximal recommandé par l'OMS de 2 g de sodium pour un adulte.
English: 5 to 11 (n=11)
French: 5 à 11 (n=11)
English: Antibodynegative patients were found exclusively in the missense mutation genotype group (see sections 4.4 and 5.1).
French: Les patients testés négatifs en anticorps appartenaient exclusivement au groupe dont le génotype comportait une mutation faux-sens (voir rubriques 4.4 et 5.1).
English: This medicine has been authorised under “exceptional circumstances”.
French: Une autorisation de mise sur le marché « sous circonstances exceptionnelles » a été délivrée pour ce médicament.
English: Among all patients, mean % predicted FVC was significantly increased at Month 16, although by Month 36, it was similar to the baseline.
French: Parmi tous les patients, le pourcentage moyen de la CVF prédite a augmenté significativement au Mois 16, bien qu'au Mois 36, il ait été similaire à la valeur initiale.
English: Anaphylactoid/anaphylactic reactions
French: Réactions anaphylactoïdes/anaphylactiques
English: The decreases in liver and spleen volumes observed at the end of study TKT024 (week 53) were maintained during the extension study (TKT024EXT) in all patients regardless of the prior treatment they had been assigned.
French: Les diminutions des volumes hépatique et splénique observées à la fin de l'étude TKT024 (Semaine 53) ont été maintenues au cours de la phase d'extension (TKT024EXT) chez tous les patients et ce, quel que soit le traitement précédemment attribué.
English: Anaphylactoid/ anaphylactic reaction
French: Réaction anaphylactoïde/ anaphylactique
English: Spleen volume normalised by Months 12 and 24 for 9.7% of patients in the TKT024 Weekly group with splenomegaly.
French: Le volume splénique était normalisé aux Mois 12 et 24 pour 9,7 % des patients atteints de splénomégalie issus du groupe TKT024 sous traitement hebdomadaire.
English: Statistically significant increases from treatment baseline in absolute FVC volume were seen at most visits for all treatment groups combined and for each of the prior TKT024 treatment groups.
French: Une augmentation statistiquement significative par rapport à la phase initiale du volume absolu de la CVF a été observée au cours de la plupart des visites pour tous les groupes de traitement et pour chacun des groupes de traitement de l'étude TKT024 antérieure.
English: This medicine is a concentrate for solution for infusion.
French: Ce médicament est une solution à diluer pour perfusion.
English: In the placebo treatment group 128 infusion-related reactions were reported in 21 out of 32 patients following administration of a total of 1612 infusions.
French: Dans le groupe sous placebo, 128 réactions associées à la perfusion ont été rapportées chez 21 des 32 patients suite à l'administration du produit sur un total de 1612 perfusions.
English: Due to the missing or defective iduronate-2-sulfatase enzyme in patients with Hunter syndrome, glycosaminoglycans progressively accumulate in the cells, leading to cellular engorgement, organomegaly, tissue destruction, and organ system dysfunction.
French: Du fait de l'absence ou du déficit de l'iduronate-2-sulfatase chez les patients atteints du syndrome de Hunter, les glycosaminoglycanes s'accumulent progressivement dans les cellules, conduisant à un engorgement cellulaire, une organomégalie, une destruction des tissus et un dysfonctionnement des fonctions organiques.
English: Fertility No effects on male fertility were seen in reproductive studies in male rats.
French: Aucun effet sur la fertilité masculine n'a été observé au cours des études animales menées sur la reproduction du rat mâle.
English: Once diluted, the solution should be mixed gently, but not shaken.
French: Après dilution, mélanger doucement la solution.
English: Anaphylactoid/anaphylactic reactions, which have the potential to be life threatening, have been observed in some patients treated with idursulfase up to several years after initiating treatment.
French: Des réactions anaphylactoïdes/anaphylactiques susceptibles d'engager le pronostic vital ont été observées chez certains patients traités par l'idursulfase, parfois plusieurs années après l'instauration du traitement.
English: Idursulfase is taken up by selective receptor-mediated mechanisms involving binding to mannose 6phosphate receptors.
French: L'idursulfase est impliquée dans des mécanismes mettant en jeu des récepteurs sélectifs impliquant la liaison aux récepteurs du mannose 6-phosphate.
English: How to store Elaprase
French: Comment conserver Elaprase
English: It is recommended to deliver the total volume of the infusion using a 0.2 µm in line filter.
French: Il est recommandé d'administrer le volume total de la perfusion en utilisant un filtre en ligne de 0,2 m.
English: Dibasic sodium phosphate heptahydrate Monobasic sodium phosphate monohydrate Water for injections
French: Chlorure de sodium Phosphate disodique heptahydraté Phosphate monosodique monohydraté Eau pour préparations injectables
English: Instructions for use, handling and disposal
French: Instructions concernant l'utilisation, la manipulation et l'élimination du produit
English: Elaprase should not be infused with other medicinal products in the infusion tubing.
French: Elaprase ne doit pas être administré avec d'autres médicaments dans la même tubulure de perfusion.
English: 12 to 18 (n=8)
French: 12 à 18 (n=8)
English: The other ingredients are Polysorbate 20, sodium chloride, dibasic sodium phosphate, heptahydrate, monobasic sodium phosphate, monohydrate and water for injections.
French: Les autres composants sont : polysorbate 20, chlorure de sodium, phosphate disodique heptahydraté, phosphate monosodique monohydraté et eau pour préparations injectables.
English: Analyses of genotypes of patients in study HGT-ELA-038
French: Analyses génotypiques des patients dans l'étude HGT-ELA-038
English: Cyanosis, arrhythmia, tachycardia
French: Cyanose, arythmie, tachycardie
English: Animal studies have shown excretion of idursulfase in breast milk.
French: Les études chez l'animal ont mis en évidence une excrétion de l'idursulfase dans le lait maternel.
English: Approximately half of the patients in the weekly treatment group (15 of 32; 47%) had left ventricular hypertrophy at baseline, defined as LVM index 103 g/m2.
French: Approximativement la moitié des patients appartenant au groupe sous traitement hebdomadaire (15 sur 32 ; 47 %) souffrait d'une hypertrophie ventriculaire gauche à la baseline (définie lorsque l'indice de MVG >103 g/m²).
English: Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 8 hours at 25°C.
French: On a montré que la stabilité chimique et physique du produit dilué est de 8 heures à 25°C.
English: Elaprase is used as enzyme replacement therapy to treat children and adults with Hunter syndrome (Mucopolysaccharidosis II) when the level of the enzyme iduronate-2-sulfatase in the body is lower than normal, helping improve the symptoms of the disease.
French: Elaprase est indiqué en tant que traitement enzymatique substitutif chez les patients pédiatriques et adultes présentant un syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose de type II) lorsque la concentration de l'enzyme iduronate-2-sulfatase dans l'organisme est inférieure à la normale, et contribue à améliorer les symptômes de la maladie.
English: Elaprase is supplied in pack sizes of 1, 4 and 10 vials per carton.
French: Elaprase est disponible dans des boîtes contenant 1, 4 ou 10 flacons.
English: • Difficulty breathing, cough, low oxygen levels in your blood
French: • Difficulté à respirer, toux, faible oxygénation du sang
English: The most severe episode occurred in a patient with a febrile respiratory illness and was associated with hypoxia during the infusion, resulting in a short seizure.
French: L'épisode le plus sévère est survenu au cours de la perfusion chez un patient atteint d'un syndrome de détresse respiratoire fébrile avec hypoxie et a donné lieu à une crise de courte durée.
English: 5 ml vial (type I glass) with a stopper (fluoro-resin coated butyl rubber), one piece seal and blue flipoff cap. Each vial contains 3 ml of concentrate for solution for infusion.
French: Flacon de 5 ml (verre de type I) muni d'un bouchon (caoutchouc butyle recouvert de résine fluorée) scellé par un opercule muni d'une capsule bleue de type flip-off. Chaque flacon contient 3 ml de solution à diluer pour perfusion.
English: Typical organs where glycosaminoglycan accumulates are spleen, liver, lungs, heart, and connective tissue.
French: Les organes dans lesquels le glycosaminoglycane s'accumule en général sont la rate, le foie, les poumons, le cœur et le tissu conjonctif.
English: This medicine will be given to you under the supervision of a doctor or nurse who is knowledgeable in the treatment of Hunter syndrome or other inherited metabolic disorders.
French: Ce médicament vous sera administré sous le contrôle d'un médecin ou d'un(e) infirmier/ère expérimentés dans le traitement du syndrome de Hunter ou d'autres maladies métaboliques héréditaires.
English: Assessment of long term pulmonary morbidity (e.g., incidence of infections, pulmonary function status) and mortality Assessment of long term cardiovascular morbidity (e.g., incidence of events, and echocardiography data, where available) and mortality Assessment of long term urinary GAG excretion patterns Assessment of long term antibody levels, isotype and correlation to other therapeutic parameters
French: Ces données seront réévaluées tous les ans et les résultats seront rapportés et discutés au cours des réévaluations annuelles : - Évaluation à long terme de la morbidité pulmonaire (par ex. incidence des infections, état de la fonction pulmonaire) et de la mortalité pulmonaire - Évaluation à long terme de la morbidité cardiovasculaire (par ex. incidence des événements et données échocardiographiques, si disponibles) et de la mortalité cardiovasculaire - Évaluation à long terme du profil d'excrétion urinaire des GAG - Évaluation à long terme de la concentration en anticorps, de leur isotype et de leur corrélation aux autres paramètres thérapeutiques
English: Study TKT024
French: Étude TKT024
English: Tel: +44(0)1256 894 959
French: Tél: +44(0)1256 894 959 E-mail: medinfoEMEA@shire.com
English: At most time points tested, patients who were from the original TKT024 weekly treatment group improved their walking distance to a greater extent that patients in the other 2 treatment groups.
French: Pour la plupart des mesures effectuées, les patients de l'étude TKT024 initialement sous traitement hebdomadaire ont davantage amélioré leur distance parcourue que les patients des 2 autres groupes de traitement.
English: The solution should be inspected visually for particulate matter and discolouration prior to administration.
French: Inspecter visuellement la solution pour vérifier l'absence de particules ou de décoloration avant emploi.
English: Cmax (μg/mL) Mean ± SD AUC0-∞ (min*μg/mL) CL (mL/min/kg) Mean ± SD Vss (mL/kg)
French: Cmax (μg/mL) Moyenne ± σ ASC0-∞ (min*μg/mL) CL (ml/min/kg) Moyenne ± σ Vss (ml/kg)
English: Of the 25 patients with abnormally large livers at baseline in the weekly treatment group, 80% (20 patients) had reductions in liver volume to within the normal range by the end of the study.
French: Sur les 25 patients présentant un foie anormalement volumineux à la baseline dans le groupe sous traitement hebdomadaire, 80 % d'entre eux (20 patients) ont montré une réduction de leur volume hépatique jusqu'à des valeurs normales au terme de l'étude.
English: In a 52-week, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study, 96 patients between the ages of 5 and 31 years received Elaprase 0.5 mg/kg every week (n=32) or 0.5 mg/kg every other week (n=32), or placebo (n=32).
French: Au cours d'une étude clinique randomisée de 52 semaines, en double aveugle, contrôlée contre placebo, 96 patients âgés de 5 à 31 ans ont reçu soit 0,5 mg/kg d'Elaprase chaque semaine (n=32) ou 0,5 mg/kg d'Elaprase tous les 15 jours (n=32), soit le placebo (n=32).
English: In a post-hoc analysis of immunogenicity in studies TKT024 and TKT024EXT (see section 4.8), patients were shown to have either the mis-sense mutation or the frameshift / nonsense mutation.
French: Une analyse post-hoc des données d'immunogénicité des études TKT024 et TKT024EXT (voir rubrique 4.8) a montré que les patients présentaient soit une mutation faux-sens, soit un décalage du cadre de lecture/une mutation non-sens.
English: Of the 9 patients in the weekly treatment group with abnormally large spleens at baseline, 3 had spleen volumes that normalized by the end of the study.
French: Sur les 9 patients inclus dans le groupe sous traitement hebdomadaire et présentant une rate anormalement volumineuse à la baseline, 3 ont montré une normalisation du volume de leur rate au terme de l'étude.
English: Treatment of Hunter syndrome patients with intravenous idursulfase provides exogenous enzyme for uptake into cellular lysosomes.
French: Le traitement par l'idursulfase par voie intraveineuse des patients atteints du syndrome de Hunter permet la capture de l'enzyme exogène dans les lysosomes cellulaires.
English: Special care should be taken when administering an infusion in patients with severe underlying airway disease.
French: Une attention particulière doit être accordée lors de l'administration de la perfusion à des patients atteints d'affections des voies respiratoires sous-jacentes sévères.
English: There is no experience with overdoses of this medicine.
French: Il n'existe aucune expérience de surdosages avec ce médicament.
English: Dizziness, tremor
French: Sensation vertigineuse, tremblements
English: Nonclinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single dose toxicity, repeated dose toxicity, toxicity to reproduction and development and to male fertility.
French: Les données non cliniques issues des études conventionnelles de pharmacologie de sécurité, toxicologie à dose unique, toxicologie en administration répétée, des fonctions de reproduction et de développement et de la fertilité mâle n'ont pas révélé de risque particulier pour l'homme.
English: Speak with your healthcare professional if you are not sure.
French: Vérifiez auprès de votre professionnel de santé en cas de doute.
English: If you are treated with Elaprase you may experience side effects during or following an infusion (see section 4 Possible side effects).
French: Si vous suivez un traitement par Elaprase, il est possible que la perfusion déclenche certains effets indésirables (pendant ou suite à la perfusion) (voir la rubrique 4 - Quels sont les effets indésirables éventuels).
English: Patients with the complete deletion/large rearrangement genotype Paediatric patients with the complete deletion/large rearrangement genotype have a high probability of developing antibodies, including neutralizing antibodies, in response to exposure to idursulfase.
French: Patients dont le génotype comporte une délétion totale/un grand réarrangement Les patients pédiatriques dont le génotype comporte une délétion totale/un grand réarrangement ont une forte probabilité de développer des anticorps, y compris des anticorps neutralisants, suite à une exposition à l'idursulfase.
English: Iduronate-2-sulfatase functions to catabolize the glycosaminoglycans (GAG) dermatan sulfate and heparan sulfate by cleavage of oligosaccharide-linked sulfate moieties.
French: L'iduronate-2-sulfatase joue un rôle dans le catabolisme du dermatane sulfate et de l'héparane sulfate (glycosaminoglycanes - GAG) en clivant les portions sulfate liées à l'oligosaccharide.