FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: KANUMA at doses up to 1 mg/kg once weekly resulted in improvements in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels and weight gain within the first several weeks of treatment.
Polish: Produkt KANUMA w dawce do 1 mg/kg mc. raz na tydzień spowodował poprawę aktywności aminotransferazy alaninowej (AlAT) i aminotransferazy asparaginianowej (AspAT) oraz przyrostu masy ciała w kilku pierwszych tygodniach leczenia.
English: In clinical studies, doses of sebelipase alfa were explored up to 5 mg/kg once weekly and no specific signs or symptoms were identified following the higher doses.
Polish: W badaniach klinicznych oceniano stosowanie dawek sebelipazy alfa do 5 mg/kg mc. raz na tydzień i nie stwierdzono swoistych objawów przedmiotowych ani podmiotowych występujących po podaniu większych dawek.
English: The safety and efficacy of KANUMA in overweight patients have not been thoroughly evaluated and therefore no alternative dose regimens can be recommended for these patients at this time.
Polish: Nie określono dokładnie bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności produktu KANUMA u pacjentów z nadwagą, w związku z czym nie można zalecić innych schematów dawkowania dla takich pacjentów.
English: What KANUMA looks like and contents of the pack KANUMA is supplied as a concentrate for solution for infusion.
Polish: Jak wygląda lek KANUMA i co zawiera opakowanie Lek KANUMA dostarczany jest w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji.
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly should be considered based on clinical response.
Polish: Należy rozważyć zwiększenie dawki do 3 mg/kg mc. raz na tydzień w zależności od odpowiedzi klinicznej.
English: The management of hypersensitivity reactions may include temporarily interrupting the infusion, lowering the infusion rate, and/or treatment with antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids.
Polish: Postępowanie w razie reakcji nadwrażliwości może obejmować chwilowe wstrzymanie infuzji, zmniejszenie szybkości infuzji i (lub) zastosowanie leków przeciwhistaminowych, przeciwgorączkowych i (lub) kortykosterydów.
English: Clear glass vial (Type I) with a siliconised butyl rubber stopper, and an aluminium seal with a plastic flip-off cap, containing 10 ml of concentrate.
Polish: Fiolka z przezroczystego szkła typu I zamknięta korkiem z silikonowanej gumy butylowej, aluminiowym kapslem oraz plastikowym odrywanym wieczkiem, zawierająca 10 ml koncentratu.
English: One infant was treated with 5 mg/kg once weekly in LAL-CL03; no new adverse reactions were reported at this dose.
Polish: Jedno niemowlę było leczone w badaniu LAL-CL03 dawką 5 mg/kg mc. raz na tydzień; nie zgłoszono żadnych nowych działań niepożądanych dla tej dawki.
English: How KANUMA works
Polish: Jak działa lek KANUMA
English: • Information on how to manage patients experiencing severe hypersensitivity reactions including anaphylaxis.
Polish: • Informacje na temat postępowania u pacjentów z ciężką reakcją nadwrażliwości włącznie z reakcją anafilaktyczną.
English: For study entry, patients were required to have ALT levels of ≥1.5 X upper limit of normal (ULN).
Polish: Jednym z kryteriów włączenia do badania była aktywność AlAT wynosząca ≥ 1,5 x górnej granicy normy (GGN).
English: The pharmacokinetics of sebelipase alfa in children and adults were determined using a population pharmacokinetic analysis of 65 patients with LAL deficiency who received intravenous infusions of KANUMA at 1 mg/kg once every other week in LAL-CL02.
Polish: Farmakokinetyka sebelipazy alfa u dzieci, młodzieży i dorosłych została określona na podstawie analizy farmakokinetyki populacyjnej 65 pacjentów z niedoborem LAL, którzy otrzymywali dożylne infuzje produktu KANUMA w dawce 1 mg/kg mc. raz na 2 tygodnie w badaniu LAL-CL02.
English: Skin and subcutaneous tissue disorders Common
Polish: Zaburzenia skóry i tkanki podskórnej
English: If severe reactions occur, the sebelipase alfa infusion should be immediately stopped and appropriate medical treatment should be initiated.
Polish: W razie wystąpienia ciężkiej reakcji przerwać natychmiast podawanie sebelipazy alfa i wdrożyć odpowiednie leczenie.
English: If you or your child has an egg allergy or a history of allergies to eggs, tell your doctor or nurse (see You must not be given KANUMA).
Polish: Jeśli pacjent ma lub miał w przeszłości uczulenie na jaja, należy koniecznie o tym lekarzowi lub pielęgniarce (patrz punkt „Kiedy nie wolno podawać leku KANUMA”).
English: LAL deficiency is a genetic disease that leads to liver damage, high blood cholesterol, and other complications due to a build-up of certain types of fats (cholesteryl esters and triglycerides).
Polish: Niedobór LAL jest chorobą genetyczną, która prowadzi do uszkodzenia wątroby, dużego stężenia cholesterolu i innych powikłań spowodowanych przez nagromadzenie w organizmie pewnych typów tłuszczów (estrów cholesterolu i triglicerydów).
English: Sebelipase alfa catalyses the lysosomal hydrolysis of cholesteryl esters and triglycerides to free cholesterol, glycerol and free fatty acids.
Polish: Sebelipaza alfa katalizuje zachodzącą w lizosomach hydrolizę estrów cholesterolu i triglicerydów do wolnego cholesterolu, glicerolu i wolnych kwasów tłuszczowych.
English: In patients who had received KANUMA during the double-blind period, reductions in ALT levels during the first 20 weeks of treatment were maintained and further improvements were seen in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
Polish: U pacjentów, którzy otrzymywali produkt KANUMA w okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby, zmniejszenie aktywności ALT osiągnięte podczas pierwszych 20 tygodni leczenia utrzymało się; zaobserwowano też dalszą poprawę parametrów lipidowych, w tym stężenia cholesterolu-LDL i cholesterolu-HDL.
English: There is a lack of data in patients with severe hepatic impairment.
Polish: Nie ma danych dotyczących pacjentów z ciężkim zaburzeniami czynności wątroby.
English: If you have any further questions, ask your doctor.
Polish: W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.
English: Patients have developed anti-drug antibodies (ADA) to sebelipase alfa.
Polish: U pacjentów pojawiły się przeciwciała przeciwko lekowi (ang. anti-drug antibodies, ADA) skierowane przeciwko sebelipazie alfa.
English: In a separate open-label study (LAL-CL01/LAL-CL04) in adult patients with LAL deficiency, improvements in serum transaminase and lipid levels were sustained through the 104-week treatment period.
Polish: W osobnym badaniu prowadzonym metodą próby otwartej (LAL-CL01/LAL-CL04) obejmującym dorosłych pacjentów z niedoborem LAL, korzystne zmiany aktywności aminotransferaz w surowicy i stężeń lipidów utrzymywały się przez cały 104-tygodniowy okres leczenia.
English: KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Polish: Produkt KANUMA nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.
English: For instructions on dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6.
Polish: Instrukcje rozcieńczania produktu leczniczego przed podaniem, patrz punkt 6.6.
English: Very common = Reported in ≥ 1 patient receiving KANUMA
Polish: Często = zgłoszone u ≥ 1 pacjenta otrzymującego produkt KANUMA
English: There is limited information of sebelipase alfa pharmacokinetics in non-Caucasian ethnic groups.
Polish: Dostępne są ograniczone informacje na temat farmakokinetyki sebelipazy alfa w grupach etnicznych innych niż rasa biała.
English: Patients also had rapidly progressive liver disease and severe hepatosplenomegaly.
Polish: Pacjenci mieli także szybko postępującą chorobę wątroby i ciężkie powiększenie wątroby i śledziony.
English: LAL enzyme activity leads to reductions in liver fat content and transaminases, and enables metabolism of cholesteryl esters and triglycerides in the lysosome, leading to reductions in lowdensity lipoprotein (LDL) cholesterol and non-high-density lipoprotein (HDL) cholesterol, triglycerides, and increases in HDL cholesterol.
Polish: Uzupełnienie niedoboru enzymu LAL prowadzi do zmniejszenia zawartości tłuszczu w wątrobie i aktywności aminotransferaz oraz umożliwia metabolizm estrów cholesterolu i triglicerydów w lizosomach, prowadząc do zmniejszenia stężenia cholesterolu frakcji lipoprotein niskiej gęstości (ang. low-density lipoprotein, LDL), cholesterolu nie-HDL (ang. non-high-density lipoprotein, non-HDL) i triglicerydów, a zwiększenia stężenia cholesterolu HDL.
English: From baseline to week 48, the mean reductions for ALT and AST were -34.0 U/l and -44.5 U/l, respectively.
Polish: Średnie zmniejszenie aktywności AlAT i AspAT od punktu początkowego do Tygodnia 48 wynosiło, odpowiednio -34,0 U/l i -44,5 U/l.
English: Clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured solution.
Polish: Przezroczysty do lekko opalizującego, bezbarwny do lekko zabarwionego roztwór.
English: No adverse findings were observed in rat and rabbit embryofoetal development studies at doses up to at least 10 times the adult/children recommended dose and in rat fertility and peri- postnatal development studies at doses up to 10 times the adult/children recommended dose.
Polish: Nie zaobserwowano niepożądanych działań w badaniach rozwoju zarodkowego i płodowego u szczurów i królików przy dawkach będących co najmniej 10-krotnością dawki stosowanej u dorosłych/dzieci, ani w badaniach płodności i rozwoju około- i pourodzeniowego u szczurów przy dawkach do 10-krotności dawki zalecanej dla dorosłych/dzieci.
English: Evaluated in patients with MEGE-MRI assessments performed (n = 32 for KANUMA; n = 25 for placebo).
Polish: Oceniono u pacjentów z przeprowadzonym badaniem MEGE-MRI (n=32 w grupie KANUMA; n=25 w grupie placebo).
English: No accumulation was seen at 1 mg/kg (once weekly or once every other week) or 3 mg/kg once weekly.
Polish: Nie zaobserwowano żadnej kumulacji przy dawce 1 mg/kg mc. (raz na tydzień lub raz na 2 tygodnie) ani 3 mg/kg mc. raz na tydzień.
English: In clinical studies, 21 of 106 (20%) KANUMA-treated patients, including 9 of 14 (64%) infants and 12 of 92 (13%) children and adults, experienced signs and symptoms either consistent with or that may be related to a hypersensitivity reaction.
Polish: W badaniach klinicznych u 21 ze 106 (20%) pacjentów leczonych produktem KANUMA, w tym 9 z 14 (64%) niemowląt i 12 z 92 (13%) dzieci i dorosłych wystąpiły podmiotowe i przedmiotowe objawy odpowiadające reakcji anafilaktycznej lub o możliwym związku z taką reakcją.
English: The recommended dose is 1 mg per kg body weight once every other week through a drip into a vein.
Polish: Zalecana dawka to 1 mg na kg masy ciała raz na dwa tygodnie w postaci infuzji dożylnej.
English: The active substance is sebelipase alfa.
Polish: Substancją czynną leku jest sebelipaza alfa.
English: This medicinal product contains 33 mg sodium per vial and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6).
Polish: Lek zawiera 33 mg sodu w każdej fiolce i podawany jest po rozcieńczeniu w 0,9% (9 mg/ml) roztworze chlorku sodu do infuzji (patrz punkt 6.6).
English: LAL-CL03 was a multicentre, open-label, single-arm study of KANUMA in 9 patients with LAL deficiency with growth failure or other evidence of rapidly progressive disease prior to 6 months of age.
Polish: Badanie LAL-CL03 było wieloośrodkowym badaniem prowadzonym metodą otwartą w jednej grupie oceniającym stosowanie produktu KANUMA u 9 pacjentów z niedoborem LAL i zatrzymaniem wzrostu lub innymi oznakami szybko postępującej choroby przed ukończeniem 6. miesiąca życia.
English: The diluted solution should be administered to patients using a low-protein binding infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter, with a surface area of greater than 4.5 cm2
Polish: Rozcieńczony roztwór należy podawać pacjentom z użyciem zestawu do infuzji o słabej zdolności do wiązania białek, z przepływowym filtrem 0,2 μm o słabym wiązaniu z białkami, w miarę możliwości o powierzchni większej od 4,5 cm2, aby uniknąć zablokowania filtra.
English: KANUMA contains sodium
Polish: Lek KANUMA zawiera sód
English: Three patients of 106 (3%) patients treated with KANUMA, including 1 of 14 (7%) infants and 2 of 92 (2%) children and adults, in clinical studies experienced signs and symptoms consistent with anaphylaxis.
Polish: U 3 pacjentów ze 106 (3%) leczonych produktem KANUMA, w tym u 1 z 14 (7%) niemowląt i 2 z 92 (2%) dzieci i dorosłych, w badaniach klinicznych wystąpiły podmiotowe i przedmiotowe objawy odpowiadające reakcji anafilaktycznej.
English: infection of the urinary system swelling of the eyelids temporary increased cholesterol or triglyceride (fats) levels in the blood fast heartbeat anxiety sleeplessness dizziness low blood pressure redness in face shortness of breath swelling of the throat diarrhoea stomach ache stomach bloating nausea hives rash itching red swollen skin increased menstrual bleeding shivers chest discomfort swelling tiredness hardened area around the infusion site fever
Polish: zakażenie dróg moczowych obrzęk powiek przemijające zwiększenie stężenia cholesterolu i triglicerydów (tłuszczów) we krwi szybkie bicie serca lęk bezsenność zawroty głowy niskie ciśnienie krwi zaczerwienienie twarzy duszność obrzęk gardła biegunka ból żołądka wzdęcie nudności pokrzywka wysypka świąd czerwona obrzmiała skóra nasilone krwawienie miesiączkowe dreszcze dyskomfort w klatce piersiowej obrzęk zmęczenie stwardnienie wokół miejsca infuzji gorączka
English: Diarrhoea b,e
Polish: Biegunka b,e
English: LAL deficiency is an autosomal recessive lysosomal storage disorder characterised by a genetic defect resulting in a marked decrease or loss in activity of the lysosomal acid lipase (LAL) enzyme.
Polish: Niedobór LAL jest dziedziczoną autosomalnie recesywnie lizosomalną chorobą spichrzeniową wywołaną defektem genetycznym powodującym znaczne zmniejszenie lub całkowity brak aktywności lizosomalnej kwaśnej lipazy (LAL).
English: d. Do not use if the solution is cloudy, or if foreign particulate matter is present.
Polish: Nie stosować, jeśli roztwór jest mętny lub jeśli zawiera widoczne obce ciała.
English: In LAL-CL03, 4 of 7 evaluable infants (57%) developed ADA during treatment with KANUMA.
Polish: W badaniu LAL-CL03 ADA pojawiły się u 4 z 7 kwalifikujących się do oceny niemowląt (57%) podczas leczenia produktem KANUMA.
English: Evaluated in patients with abnormal baseline values (n = 36 for KANUMA; n = 29 for placebo).
Polish: Oceniono u pacjentów z nieprawidłową wyjściową wartością (n=36 w grupie KANUMA; n=29 w grupie placebo).
English: Consistent with its known mechanism of action, asymptomatic increases in circulating cholesterol and triglycerides have been observed following initiation of treatment.
Polish: Zgodnie ze znanym mechanizmem działania, po rozpoczęciu leczenia obserwowano bezobjawowe zwiększenie stężenia cholesterolu i triglicerydów we krwi.
English: The recommended starting dose in infants (< 6 months of age) presenting with rapidly progressive LAL deficiency is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once weekly.
Polish: Zalecana dawka początkowa dla niemowląt (w wieku <6 miesięcy) z szybką progresją niedoboru LAL wynosi 1 mg/kg mc. w postaci infuzji dożylnej podawanej raz na tydzień.
English: Lipid accumulation in the intestinal wall leads to malabsorption and growth failure.
Polish: Kumulacja lipidów w ścianie jelita prowadzi do zaburzeń wchłaniania i zahamowania wzrostu.
English: These reported signs and symptoms occurring in two or more patients included abdominal pain, agitation, chills, diarrhoea, eczema, hypertension, irritability, laryngeal oedema, nausea, oedema, pallor, pruritus, pyrexia/body temperature increased, rash, tachycardia, urticaria, and vomiting.
Polish: Takie zgłoszone objawy przedmiotowe i podmiotowe, które wystąpiły u dwóch lub więcej pacjentów, obejmowały ból brzucha, pobudzenie, dreszcze, biegunkę, wyprysk, nadciśnienie tętnicze, drażliwość, obrzęk krtani, nudności, obrzęk, bladość, świąd, gorączkę/wzrost temperatury ciała, wysypkę, częstoskurcz, pokrzywkę i wymioty.
English: It is a solution that is clear to slightly opalescent, and colourless to slightly coloured.
Polish: Jest to roztwór przezroczysty do lekko opalizującego i bezbarwny do nieznacznie zabarwionego.
English: You must not be given KANUMA: - if you or your child has experienced life-threatening allergic reactions to sebelipase alfa that cannot be managed when you or your child receives the medicine again, or to egg or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Polish: Informacje ważne przed podaniem leku KANUMA Kiedy nie wolno podawać leku KANUMA: jeśli pacjent miał zagrażającą życiu reakcję alergiczną na sebelipazę alfa, której nie dało się zapobiec przy powtórnym podaniu leku, na jaja lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).
English: Based on a noncompartmental analysis of data from adults (LAL-CL01/LAL-CL-04), the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dosages.
Polish: Biorąc pod uwagę wyniki analizy niekompartmentowej danych pochodzących od dorosłych (LAL-CL01/LAL-CL-04), wydaje się, że farmakokinetyka sebelipazy alfa jest nieliniowa, ze zwiększeniem ekspozycji dla dawek 1 i 3 mg/kg mc. w stopniu nieproporcjonalnie większym.
English: Sixty-five of 66 patients entered the open-label period (up to 130 weeks) at a KANUMA dose of 1 mg/kg once every other week.
Polish: Łącznie 65 z 66 pacjentów przeszło do okresu leczenia metodą próby otwartej (trwającego do 130 tygodni) produktem KANUMA w dawce 1 mg/kg mc. raz na 2 tygodnie.
English: KANUMA is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients of all ages with lysosomal acid lipase (LAL) deficiency.
Polish: Produkt KANUMA jest wskazany do stosowania w długookresowej enzymatycznej terapii zastępczej (ang. enzyme replacement therapy, ERT) u pacjentów w każdym wieku z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy (ang. lysosomal acid lipase, LAL).
English: How KANUMA is given
Polish: Jak podawany jest lek KANUMA
English: Table 5: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
Polish: Tabela 5: Zalecane objętości infuzji (dla dawki 1 mg/kg mc.)*
English: The risks and benefits of re-administering sebelipase alfa following a severe reaction should be considered.
Polish: Po wystąpieniu ciężkiej reakcji należy rozważyć zagrożenia i korzyści związane z ponownym podaniem sebelipazy alfa.
English: For patients who have signs and symptoms of the disease when they are infants, the recommended starting dose is 1 mg/kg once weekly.
Polish: W przypadku pacjentów, u których objawy choroby wystąpiły w niemowlęctwie, zalecana dawka początkowa to 1 mg/kg masy ciała raz na tydzień.
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS 10 ml VIAL
Polish: MINIMUM INFORMACJI ZAMIESZCZANYCH NA MAŁYCH OPAKOWANIACH BEZPOŚREDNICH
English: Renal elimination of sebelipase alfa is considered a minor pathway for clearance.
Polish: Wydalanie przez nerki uważa się za drugorzędny szlak eliminacji.
English: If the infusion reaction is severe, your doctor may stop the infusion of KANUMA in the vein and start giving appropriate medical treatment.
Polish: Jeśli reakcja na infuzję będzie ciężka, lekarz może przerwać podawanie infuzji leku KANUMA i rozpocząć odpowiednie leczenie.
English: Triglycerides, mean % change from baseline HDL-cholesterol, mean % change from baseline Liver fat content c, mean % change from baseline a Proportion of patients who achieved normalisation defined as 34 or 43 U/l, depending on age and gender.
Polish: Zawartość tłuszczu w wątrobie c, średnia zmiana % od wartości wyjściowej a Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli normalizację, zdefiniowaną jako wartość 34 lub 43 U/l, w zależności od wieku i płci.
English: In a separate study in infants, one of five evaluable patients developed antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme.
Polish: W osobnym badaniu obejmującym niemowlęta, u jednego z pięciu kwalifikujących się do oceny pacjentów pojawiły się przeciwciała hamujące aktywność enzymu in vitro i wychwyt enzymu przez komórki.
English: Each 10 ml vial contains 33 mg sodium.
Polish: Każda fiolka o pojemności 10 ml zawiera 33 mg sodu.
English: Table 1: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
Polish: Tabela 1: Zalecane objętości infuzji (dla dawki 1 mg/kg mc.)*
English: Deficient LAL enzyme activity results in the lysosomal accumulation of cholesteryl esters and triglycerides.
Polish: Niedobór enzymu LAL prowadzi do kumulacji w lizosomach estrów cholesterolu i triglicerydów.
English: Trisodium citrate dihydrate Citric acid monohydrate Human serum albumin Water for injections
Polish: Sodu cytrynian dwuwodny Kwas cytrynowy jednowodny Albumina surowicy ludzkiej Woda do wstrzykiwań
English: Lysosomal acid lipase (LAL) deficiency
Polish: Niedobór lizosomalnej kwaśnej lipazy (LAL)
English: The data in Table 2 describe adverse reactions reported in children and adults who received sebelipase alfa in clinical studies at a dose of 1 mg/kg once every other week.
Polish: Dane podane w Tabeli 2 opisują działania niepożądane obserwowane u dzieci i dorosłych otrzymujących sebelipazę alfa w badaniach klinicznych w dawce do 1 mg/kg mc. co 2 tygodnie.
English: There is limited information on the impact of anti-drug antibodies on sebelipase alfa pharmacokinetics.
Polish: Dostępne są ograniczone informacje na temat wpływu przeciwciał przeciwko lekowi na farmakokinetykę sebelipazy alfa.
English: Laryngeal oedema e, dyspnoea b,c,e
Polish: Obrzęk krtani e, duszność b,c,e
English: dry heaving diarrhoea hives rash vomiting itching raised rash red swollen skin fever swelling chills rapid breathing not enough oxygen in the blood fast heartbeat irritability
Polish: odruch wymiotny biegunka pokrzywka wysypka wymioty świąd uniesiona wysypka czerwona obrzmiała skóra gorączka obrzęk dreszcze szybki oddech niewystarczająca zawartość tlenu we krwi szybkie bicie serca drażliwość
English: In LAL-CL02, 5 of 35 evaluable children and adults (14%) who were administered KANUMA during the 20-week double-blind period of the study developed ADA.
Polish: W badaniu LAL-CL02, ADA wystąpiły u 5 z 35 kwalifikujących się do oceny dzieci i dorosłych (14%), którym podawano produkt KANUMA podczas 20-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby.
English: Preparation of the sebelipase alfa infusion KANUMA should be prepared and used according to the following steps.
Polish: Produkt KANUMA powinien być przygotowany i podany zgodnie z następującymi punktami.
English: Vc = Central volume of distribution
Polish: Vc = centralna objętość dystrybucji T1/2 = okres półtrwania
English: METHOD AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION For single use only.
Polish: SPOSÓB I DROGA PODANIA Tylko do jednorazowego użycia.
English: It is used to treat patients of all ages with lysosomal acid lipase deficiency (LAL deficiency).
Polish: Lek ten stosowany jest w leczeniu pacjentów w każdym wieku z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy (ang. lysosomal acid lipase, LAL).
English: The recommended dose in children and adults who do not present with rapidly progressive LAL deficiency prior to 6 months of age is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once every other week.
Polish: Zalecana dawka początkowa dla dzieci i dorosłych bez szybko postępującej postaci niedoboru LAL, który wystąpił przed 6. miesiącem życia, wynosi 1 mg/kg mc. w postaci infuzji dożylnej podawanej raz na tydzień.
English: At the time of initial ADA positivity, 3 patients were receiving a dose of 1 mg/kg once weekly and 1 patient was receiving a dose of 3 mg/kg once weekly.
Polish: W momencie pierwszego stwierdzenia obecności ADA 3 pacjentów otrzymywało dawkę 1 mg/kg mc. raz na tydzień, a jeden pacjent - 3 mg/kg mc. raz na tydzień.