FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: L'évaluation de la sécurité de Spinraza est basée sur deux études cliniques de phase III menées chez des nourrissons (étude CS3B) et des enfants (étude CS4) atteints de SMA, ainsi que sur une étude de phase II menée chez des nourrissons et des enfants atteints de SMA (étude CS7) et des études en ouvert incluant des nourrissons présymptomatiques (étude CS5) ayant un diagnostic génétique de SMA et des nourrissons et enfants atteints de SMA.
Dutch: De veiligheidsbeoordeling van Spinraza was gebaseerd op twee klinische fase 3-onderzoeken bij zuigelingen (CS3B) en kinderen (CS4) met SMA, in combinatie met één fase 2-onderzoek met zuigelingen en kinderen met SMA (CS7) en open-label onderzoeken bij presymptomatische zuigelingen (CS5) die genetisch gediagnosticeerd waren met SMA en bij zuigelingen en kinderen met SMA.
French: Les données sur l'utilisation du nusinersen chez la femme enceinte sont inexistantes ou limitées.
Dutch: Er zijn geen of een beperkte hoeveelheid gegevens over het gebruik van nusinersen bij zwangere vrouwen.
French: Note 2 : Sur les 110 patients de la population d'analyse de l'efficacité (ES), 29 sont décédés (13 [18 %] dans le groupe Spinraza et 16 [43 %] dans le groupe de traitement simulé) et 3 sont sortis de l'étude pour une raison autre que le décès (2 [3 %] dans le groupe Spinraza et 1 [3 %] dans le groupe de traitement simulé) et n'ont donc pas été inclus dans cette analyse de la population ES.
Dutch: Opmerking 2: Van de 110 patiënten in de werkzaamheidsset overleden er 29 patiënten (13 (18%) in de groep die Spinraza kreeg en 16 (43%) in de controlegroep) en werden 3 patiënten teruggetrokken vanwege een andere reden dan overlijden (2 (3%) in de groep die Spinraza kreeg en 1 (3%) in de controlegroep); deze patiënten zijn daarom niet meegenomen in deze analyse van de werkzaamheidsset (WS).
French: Immédiatement avant l'administration, retirer l'opercule en plastique et insérer l'aiguille de la seringue dans le flacon au centre de la capsule en aluminium pour prélever le volume approprié.
Dutch: Verwijder vlak voor toediening de plastic dop en breng de naald van de injectiespuit in de injectieflacon door het midden van de verzegeling, om het gewenste volume op te zuigen.
French: Il est préférable d'éviter l'utilisation de Spinraza pendant la grossesse et l'allaitement.
Dutch: Het gebruik van Spinraza moet bij voorkeur worden vermeden tijdens de zwangerschap en als borstvoeding wordt gegeven.
French: Il existe un risque de survenue d'effets indésirables dans le cadre de la ponction lombaire (par exemple céphalées, dorsalgies, vomissements ; voir rubrique 4.8).
Dutch: Er bestaat een risico op bijwerkingen die verband houden met de lumbaalpunctie (bijv. hoofdpijn, rugpijn, braken, zie rubriek 4.8).
French: Si le flacon n'est pas ouvert et que la solution n'est pas utilisée, il doit être remis au réfrigérateur.
Dutch: Als de injectieflacon niet wordt geopend en de oplossing niet wordt gebruikt, dient de injectieflacon terug in de koelkast te worden geplaatst.
French: Spinraza agit en aidant l'organisme à produire une quantité plus importante de la protéine SMN qui est déficitaire chez les personnes atteintes de SMA.
Dutch: Spinraza werkt door het lichaam te helpen meer van het SMN-eiwit aan te maken waar mensen met spinale spieratrofie een tekort aan hebben.
French: • si vous ou votre enfant êtes allergique au nusinersen ou à l'un des autres composants contenus dans ce médicament mentionnés dans la rubrique 6.
Dutch: • U bent of uw kind is allergisch voor een van de stoffen in dit geneesmiddel.
French: Parmi les 20 patients inclus, 11 (55 %) étaient toujours en vie et sans ventilation permanente lors de la dernière visite.
Dutch: Van de 20 in het onderzoek opgenomen patiënten waren er tijdens het laatste bezoek 11 (55%) in leven en zonder permanente beademing.
French: En cas d'omission ou de report d'une dose d'entretien, Spinraza doit être administré dès que possible et le traitement poursuivi avec une injection tous les 4 mois.
Dutch: Indien een onderhoudsdosis wordt uitgesteld of gemist, dient Spinraza zo snel mogelijk te worden toegediend, en moet de toediening om de 4 maanden worden voortgezet.
French: Survie Survie sans événement2
Dutch: Overleving Voorvalvrije overleving2
French: Variation du score CHOP INTEND par rapport au score initial
Dutch: Verandering in CHOP INTEND ten opzichte van de uitgangssituatie
French: Chlorure de calcium dihydraté Chlorure de magnésium hexahydraté Hydroxyde de sodium (pour l'ajustement du pH) Acide chlorhydrique (pour l'ajustement du pH) Eau pour préparations injectables
Dutch: Calciumchloridedihydraat Magnesiumchloridehexahydraat Natriumhydroxide (voor aanpassing pH) Zoutzuur (voor aanpassing pH) Water voor injectie
French: Le TM6 (test de marche de 6 minutes) n'était réalisé que chez les patients ambulatoires.
Dutch: De 6-minuten-looptest werd alleen uitgevoerd bij patiënten die konden lopen.
French: Des anomalies de la coagulation et une thrombopénie, y compris une thrombopénie aiguë sévère, ont été observées après l'administration d'autres oligonucléotides antisens par voie sous-cutanée ou intraveineuse.
Dutch: Trombocytopenie en afwijkingen in de coagulatie, waaronder acute, ernstige trombocytopenie, zijn waargenomen na toediening van andere subcutaan of intraveneus toegediende antisense oligonucleotiden.
French: L'analyse PK de population semble indiquer qu'il est peu probable que le groupe ethnique ait une influence sur la PK du nusinersen.
Dutch: De farmacokinetische analyse van de populatie suggereert dat het onwaarschijnlijk is dat ras van invloed is op de farmacokinetiek van nusinersen.
French: Sur ces patients, 6 (33 %) du groupe Spinraza et 0 (0 %) du groupe de traitement simulé répondaient aux critères définis par le protocole de répondeur pour les étapes du développement moteur.
Dutch: Van deze patiënten waren er 6 patiënten (33%) in de groep die Spinraza kreeg en 0 patiënten (0%) in de controlegroep die de schijnbehandeling kreeg die voldeden aan de criteria voor responder voor een motorische mijlpaal die in het protocol waren gedefinieerd.
French: Chez les patients sans ventilation permanente à l'inclusion dans l'étude CS11, une majorité était toujours en vie et sans ventilation permanente au moment de l'analyse intermédiaire.
Dutch: Van de patiënten zonder permanente beademing in de uitgangssituatie van onderzoek CS11 was de meerderheid ten tijde van de tussentijdse analyse in leven en zonder permanente beademing.
French: L'effet de l'insuffisance rénale ou hépatique en tant que covariable n'a pas pu être évalué de façon approfondie dans le modèle PK de population en raison de la rareté des patients présentant une insuffisance rénale ou hépatique cliniquement significative.
Dutch: Het effect van lever- of nierinsufficiëntie als covariabelen kon niet grondig worden onderzocht in het farmacokinetische model bij de populatie doordat er zo weinig patiënten waren met klinisch relevante lever- of nierinsufficiëntie.
French: L'évaluation des effets indésirables est basée sur les données de fréquence suivantes : Très fréquent (≥ 1/10)
Dutch: De beoordeling van de bijwerkingen is gebaseerd op de volgende frequentiegegevens:
French: 4 Évaluées sur la population d'analyse de l'efficacité au mois 15 (Spinraza : n = 66 ; traitement simulé : n = 34) ; les analyses sont basées sur les données imputées lorsque des données sont manquantes.
Dutch: 4Beoordeeld aan de hand van de werkzaamheidsset na 15 maanden (Spinraza n=66; sham-controlegroep n=34); analyses zijn gebaseerd op geïmputeerde gegevens wanneer er ontbrekende gegevens zijn.
French: • CS5 (n° 2) (N = 15) ▲ CS3B-traitement actif + CS11 (N = 81) ▼ CS3B-traitement simulé (N = 40)
Dutch: • CS5 (#2) (N=15) ▲ CS3B-actief + CS11 (N=81) ▼ CS3B-sham (N=40)
French: L'étude CS11 a inclus des nourrissons et des enfants chez lesquels la SMA a été d'apparition plus tardive, notamment ceux issus des études CS3B, CS4 et CS12.
Dutch: In onderzoek CS11 werden patiënten opgenomen met eerste symptomen op zuigelingenleeftijd en op latere leeftijd, waaronder patiënten die de onderzoeken CS3B, CS4 en CS12 hadden voltooid.
French: L'âge médian des patients ayant débuté le traitement par Spinraza lors de l'étude CS11 (n = 20) était de 4,0 ans (intervalle 3 - 8 ans).
Dutch: Patiënten bij wie de behandeling met Spinraza werd ingezet in onderzoek CS11 (n=20) hadden een mediane leeftijd van 4,0 jaar (bereik 3-8 jaar).
French: Chaque boîte de Spinraza contient un flacon.
Dutch: Elke doos met Spinraza bevat één injectieflacon.
French: Compte tenu du rapport d'évaluation du PRAC sur les PSUR concernant le nusinersen, les conclusions scientifiques du CHMP sont les suivantes :
Dutch: Rekening houdend met het beoordelingsrapport van het Risicobeoordelingscomité voor geneesmiddelenbewaking (PRAC) over de periodieke veiligheidsupdate(s) (PSUR('s)) voor nusinersen, heeft het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) de volgende wetenschappelijke conclusies getrokken:
French: Toxicité rénale
Dutch: Renale toxiciteit
French: Parmi les 8 patients atteints de SMA d'apparition plus tardive, 4 sur 5 (80 % ; IC à 95 % : 38, 96) du groupe Spinraza et 2 sur 3 (67 % ; IC à 95 % : 21, 94) du groupe de traitement simulé ont répondu à cette définition de réponse.
Dutch: Van de 8 patiënten met SMA die zich later manifesteerde, voldeden 4 van de 5 patiënten (80%; 95%-BI: 38, 96) in de Spinraza-groep en 2 van de 3 patiënten (67%; 95%-BI: 21, 94) in de sham-controlegroep aan deze definitie van respons.
French: Nombre de patients décédés Risque relatif (IC à 95 %) Valeur p6
Dutch: Aantal patiënten dat overleed Hazardratio (95%-BI) p-waarde6
French: Notice : Information de l'utilisateur Spinraza 12 mg solution injectable nusinersen
Dutch: Bijsluiter: informatie voor de gebruiker Spinraza 12 mg oplossing voor injectie nusinersen
French: Les patients de cette étude étaient considérés comme très susceptibles de développer une SMA de type I ou II.
Dutch: Bij de patiënten in dit onderzoek werd het hoogstwaarschijnlijk geacht dat zij SMA-type I of II zouden ontwikkelen.
French: Un dosage des protéines urinaires (de préférence sur un échantillon des premières urines du matin) est recommandé si le tableau clinique le justifie.
Dutch: Indien dit klinisch is geïndiceerd, wordt aanbevolen om het eiwitgehalte in de urine te bepalen (bij voorkeur op een monster van de eerste ochtendurine).
French: Le médicament est essentiellement « sans sodium » et peut être utilisé chez les patients contrôlant leur apport alimentaire en sodium.
Dutch: Het is in wezen 'natriumvrij' en kan gebruikt worden door mensen die een natriumarm dieet volgen.
French: L'administration d'un médicament par cette méthode chez les patients très jeunes et chez les patients présentant une scoliose (courbure et torsion de la colonne vertébrale) peut également présenter des difficultés.
Dutch: Er kunnen zich ook problemen voordoen wanneer dit geneesmiddel via deze weg wordt toegediend bij zeer jonge patiënten en patiënten met scoliose (gedraaide en gebogen wervelkolom).
French: Pourcentage de patients ayant obtenu une amélioration ≥ 3 points au mois 15 par rapport au score initial2
Dutch: Percentage patiënten met een verbetering van ten minste 3 punten vanaf de uitgangssituatie tot maand 152
French: Le traitement par Spinraza ne doit être instauré que par un médecin expérimenté dans la prise en charge de l'amyotrophie spinale (SMA).
Dutch: Behandeling met Spinraza mag alleen worden ingezet door een arts met ervaring in de behandeling van spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy - SMA).
French: Cependant, les données de sécurité individuelles des patients ayant développé des AAM sous traitement ont été examinées et aucun EI d'intérêt n'a été identifié.
Dutch: De afzonderlijke veiligheidsgegevens van de patiënten met ADA's als gevolg van de behandeling werden echter wel beoordeeld.
French: Les critères de SMA cliniquement avérée définis par le protocole étaient : poids pour l'âge en dessous du 5e percentile de l'OMS, diminution d'au moins 2 percentiles principaux sur la courbe de poids pour l'âge, pose d'une gastrostomie percutanée et/ou incapacité à atteindre les étapes de développement attendues en fonction de l'âge selon l'échelle l'OMS (s'asseoir sans aide, se tenir debout avec une assistance, marcher à quatre pattes, marcher avec assistance, se tenir debout sans soutien et marcher sans assistance).
Dutch: Criteria die in het protocol waren vastgelegd voor klinische manifestatie van SMA waren een voor de leeftijd gecorrigeerd lichaamsgewicht lager dan het vijfde percentiel volgens de WHO, een afname van 2 of meer grote percentielen in de gewichtsgroeicurve, plaatsing van een percutane maagsonde, en/of het niet bereiken van de verwachte WHO-mijlpalen voor hun leeftijd (zitten zonder ondersteuning, staan met hulp, kruipen op handen en knieën, lopen met hulp, zelfstandig staan en zelfstandig lopen).
French: Figure 1 : Variation du score CHOP INTEND entre l'état lors de la visite initiale et lors de la visite du jour 183, du jour 302 et du jour 394 en fonction de la date la plus éloignée de la visite initiale - Étude Endear /CS3B (population d'analyse de l'efficacité [ES, efficacy set])
Dutch: Figuur 1: Verandering in CHOP INTEND van de uitgangssituatie tot het laatst afgelegde onderzoeksbezoek op dag 183, dag 302 of dag 394 - ENDEAR-onderzoek /CS3B (werkzaamheidsset, WS)
French: Dihydrogénophosphate de sodium dihydraté, phosphate disodique, chlorure de sodium, chlorure de potassium, chlorure de calcium dihydraté, chlorure de magnésium hexahydraté, hydroxyde de sodium, acide chlorhydrique, eau pour préparations injectables.
Dutch: Natriumdiwaterstoffosfaatdihydraat, dinatriumfosfaat, natriumchloride, kaliumchloride, calciumchloridedihydraat, magnesiumchloridehexahydraat, natriumhydroxide, zoutzuur, water voor injectie.
French: Tableau 1 : Effets indésirables liés à la ponction lombaire rapportés dans l'étude CS4 (SMA d'apparition plus tardive) avec une incidence supérieure d'au moins 5 % chez les patients traités par Spinraza que chez les patients du groupe de traitement simulé
Dutch: Tabel 1: Bijwerkingen die worden gerelateerd aan de lumbaalpunctie gemeld in CS4 (eerste SMAsymptomen op latere leeftijd) met een incidentie die ten minste 5% hoger is bij patiënten die behandeld werden met Spinraza ten opzichte van de controlegroep die een schijnbehandeling kreeg
French: Déclaration des effets secondaires Si vous ou votre enfant ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre infirmier/ère.
Dutch: Het melden van bijwerkingen Krijgt u of uw kind last van bijwerkingen, neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige.
French: Parmi les patients dont l'âge dépassait l'âge maximum défini par l'OMS pour les étapes de développement attendues, (95e percentile), 17 sur 22 (77 %) arrivaient à marcher sans assistance.
Dutch: Van de 22 patiënten die ouder waren dan het door de WHO gedefinieerde bereik voor de verwachte leeftijd bij het behalen van dit resultaat (95e percentiel) konden 17 patiënten (77%) zelfstandig lopen.
French: 15 patients (4 %) classés comme positifs pour les AAM, parmi lesquels 4 présentaient une réponse thérapeutique transitoire, 5 une réponse persistante et 6 une réponse ne pouvant pas être classée comme transitoire ou persistante au moment du gel des données.
Dutch: Van deze patiënten hadden 4 patiënten een voorbijgaande respons, hadden 5 patiënten een aanhoudende respons en hadden 6 patiënten een respons die op het moment van het afsluiten van de gegevens niet kon worden geclassificeerd als voorbijgaand of aanhoudend.
French: Chez ceux qui avaient des valeurs observées au mois 15, le pourcentage de patients présentant une amélioration du score HFMSE total était plus élevé dans le groupe traité par Spinraza (73 % versus 41 % respectivement) et le pourcentage de patients présentant une détérioration du score était plus faible dans le groupe traité par Spinraza (23 % versus 44 % respectivement) que dans le groupe de traitement simulé.
Dutch: Van de patiënten met waargenomen waarden in maand 15 had een groter percentage met Spinraza behandelde personen een verbetering (respectievelijk 73% en 41%) en had een kleiner percentage met Spinraza behandelde personen een verslechtering (respectievelijk 23% en 44%) in totale HFMSE-score in vergelijking met de sham-controlegroep.
French: Variation moyenne du score RULM total au mois 15 par rapport au score initial2,3
Dutch: Gemiddelde verandering in totale RULM-score na 15 maanden ten opzichte van uitgangssituatie2,3
French: - Chaque mL contient 2,4 mg de nusinersen.
Dutch: - Elke ml bevat 2,4 mg nusinersen.
French: Dans la population d'analyse de l'efficacité, 18 patients (25 %) du groupe Spinraza et 12 patients (32 %) du groupe de traitement simulé ont eu besoin d'une ventilation permanente.
Dutch: Van de set patiënten in het onderzoek op basis waarvan de werkzaamheid werd beoordeeld (werkzaamheidsset) hadden 18 patiënten (25%) in de groep die Spinraza kreeg en 12 patiënten (32%) in de controlegroep die de schijnbehandeling kreeg, permanente beademing nodig.
French: Chaque mL contient 2,4 mg de nusinersen.
Dutch: Elke ml bevat 2,4 mg nusinersen.
French: Nombre de patients décédés ou placés sous ventilation permanente Risque relatif (IC à 95 %) Valeur p6
Dutch: Aantal patiënten dat overleed of permanente beademing kreeg Hazardratio (95%-BI) p-waarde6
French: Les valeurs médianes du temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale (Tmax) étaient de 1,7 à 6,0 heure(s).
Dutch: De mediane Tmax-waarden in plasma varieerden van 1,7 tot 6,0 uur.
French: Quatre patients (porteurs de 2 copies du gène SMN2) ont nécessité une assistance respiratoire pendant > 6 heures par jour en continu pendant ≥ 7 jours, pour tous cette assistance ventilatoire est intervenue au décours d'une affection aiguë réversible.
Dutch: Voor vier patiënten (2 kopieën van het SMN2-gen) was continue respiratoire interventie > 6 uur/dag op ≥ 7 dagen nodig.
French: Populations: patients de l'étude CS5 inclus dans la population ITT, avec le nombre de copies du gène SMN2 entre parenthèses, CS3A : patients porteurs de 2 copies du gène SMN2, CS3B : patients porteurs de 2 copies du gène SMN2 inclus dans la population ITT.
Dutch: In figuur gebruikte populatie: CS5-proefpersonen in de tussentijdse set met het aantal kopieën van het SMN2-gen tussen haakjes aangegeven, CS3A: Proefpersonen met 2 kopieën SMN2, CS3B: Proefpersonen met 2 kopieën SMN2 in tussentijdse set.
French: Variation du score HFMSE total au mois 15 par rapport au score initial1,2,3
Dutch: Verandering ten opzichte van uitgangssituatie in totale HFMSEscore na 15 maanden1,2,3
French: Spinraza 12 mg solution injectable
Dutch: Spinraza 12 mg oplossing voor injectie
French: Les patients de cette étude étaient considérés comme très susceptibles de développer une SMA de type II ou III.
Dutch: Bij de patiënten in dit onderzoek werd het hoogstwaarschijnlijk geacht dat zij SMAtype II of III zouden ontwikkelen.
French: Parmi les 45 patients n'ayant pas atteint la définition de ventilation permanente dans l'étude CS3B, 38 patients (84 %) étaient toujours en vie et sans ventilation permanente dans l'étude CS11 au moment de l'analyse intermédiaire.
Dutch: Van de 45 patiënten die in onderzoek CS3B niet voldeden aan de definitie van permanente beademing waren ten tijde van de tussentijdse analyse in onderzoek CS11 38 patiënten (84%) in leven zonder permanente beademing.
French: Spinraza n'a pas été étudié chez les patients présentant une insuffisance hépatique.
Dutch: Spinraza is niet onderzocht bij patiënten met nierinsufficiëntie.
French: Cela peut inclure des maux de tête, des vomissements et des douleurs dorsales.
Dutch: Deze bijwerkingen zijn, onder andere, hoofdpijn, braken en rugpijn.
French: Parmi les 12 patients (50 %) n'ayant pas atteint la définition de ventilation permanente dans l'étude CS3B, 7 (58 %) étaient toujours en vie et sans ventilation permanente dans l'étude CS11.
Dutch: Van de 12 patiënten (50%) die in onderzoek CS3B niet voldeden aan de definitie van permanente beademing waren in onderzoek CS11 7 patiënten (58%) in leven zonder permanente beademing.
French: Tous les patients ayant reçu Spinraza étaient toujours en vie au moment de l'interruption précoce de la partie 1, mais un des patients du groupe témoin est décédé au jour 289 de l'étude.
Dutch: Alle patiënten die Spinraza ontvingen, waren in leven ten tijde van de vroegtijdige beëindiging van deel 1.
French: Score total d'atteinte des étapes du développement moteur (moyenne ± ET)
Dutch: Gemiddelde totale score (+/- standaardfout) voor motorische mijlpalen
French: Des études de toxicité sur la reproduction ont été effectuées chez la souris et le lapin avec l'administration de nusinersen par voie sous-cutanée.
Dutch: Er zijn onderzoeken gedaan naar de reproductietoxiciteit met subcutane toediening van nusinersen aan muizen en konijnen.
French: ≥ 2 points [ou score maximal] de la capacité à donner des coups de pied OU une augmentation ≥ 1 point pour les étapes du développement moteur contrôle de la tête, se retourner, s'asseoir, marcher à quatre pattes, se tenir debout ou marcher ET une amélioration au lieu de détérioration dans plus de catégories d'étapes du développement moteur) défini comme répondeur pour cette analyse principale.
Dutch: stijging van ≥ 2 punten [of maximale score] in vermogen om te schoppen OF stijging van ≥ 1 punt in motorische mijlpalen hoofdbeheersing, rollen, zitten, kruipen, staan of lopen en in meer categorieën van motorische mijlpalen verbetering dan verslechtering).
French: N'arrêtez pas le traitement par Spinraza sans l'avis de votre médecin.
Dutch: Stop niet met de behandeling met Spinraza tenzij uw arts zegt dat u met de behandeling moet stoppen.
French: L'installation d'un dispositif appelé « dérivation ventriculo-péritonéale » pour traiter l'hydrocéphalie a été nécessaire chez certains de ces patients.
Dutch: Bij sommige van deze patiënten moest een hulpmiddel, een zogenaamde ventriculoperitoneale shunt, worden geïmplanteerd voor de behandeling van de hydrocefalus.
French: 1 L'étude CS4 a été arrêtée après une analyse statistique positive du critère d'évaluation principal lors de l'analyse intermédiaire (une amélioration statistiquement significative du score HFMSE par rapport au score initial a été observée chez les patients traités par Spinraza comparativement aux patients recevant le traitement simulé [Spinraza versus traitement simulé : 4,0 versus -1,9 ; p = 0,0000002]).
Dutch: 1CS4 is stopgezet na een positieve statistische analyse van het primaire eindpunt bij de tussentijdse analyse (statistisch significante verbetering ten opzichte van de HFMSE-score in de uitgangssituatie werd waargenomen bij patiënten die behandeld waren met Spinraza vergeleken met de controlepatiënten die een schijnbehandeling hadden gekregen (Spinraza ten opzichte van sham-controlegroep: 4,0 versus -1,9; p=0,0000002)).
French: Lors de l'analyse finale, le pourcentage de patients ayant atteint la définition de répondeur en termes d'étapes du développement moteur était significativement plus élevé dans le groupe Spinraza (51 %) que dans le groupe de traitement simulé (0 %) (p < 0,0001).
Dutch: Bij de definitieve analyse was er een statistisch significant hoger percentage patiënten die de definitie van responder voor een motorische mijlpaal bereikten in de groep die Spinraza had gekregen (51%) ten opzichte van de controlegroep die de schijnbehandeling had gekregen (0%) (p < 0,0001).
French: Les bénéfices et les risques de la poursuite du traitement par Spinraza chez les patients porteurs d'une dérivation ventriculo-péritonéale ne sont pas connus actuellement.
Dutch: De voordelen en risico's van verdere behandeling met Spinraza terwijl er een ‘ventriculoperitoneale shunt' is geplaatst, zijn momenteel niet bekend.
French: 4 Évalué lors de la visite du jour 183, du jour 302 et du jour 394 en fonction de la date la plus éloignée de la visite initiale.
Dutch: 4Beoordeeld bij het laatst afgelegde onderzoeksbezoek op dag 183, dag 302 of dag 394.
French: Spinraza est utilisé pour traiter une maladie génétique appelée amyotrophie spinale (SMA).
Dutch: Spinraza wordt gebruikt voor het behandelen van een genetische aandoening met de naam spinale spieratrofie (‘spinal muscular atrophy' - SMA).