FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The data in Table 2 describe adverse reactions reported in children and adults who received sebelipase alfa in clinical studies at a dose of 1 mg/kg once every other week.
German: Die Daten in Tabelle 2 beschreiben berichtete Nebenwirkungen bei Kindern und Erwachsenen, die Sebelipase alfa in klinischen Studien mit einer Dosis von 1 mg/kg einmal alle zwei Wochen erhielten.
English: Fifty-six of 84 patients (67%) who received sebelipase alfa during clinical studies (LAL-CL01/LALCL04, LAL-CL02 and LAL-CL03) were in the paediatric and adolescent age range (1 month up to 18 years).
German: Von den 84 Patienten, die Sebelipase alfa in klinischen Studien (LAL-CL01/LAL-CL04, LAL-CL02 und LAL-CL03) erhalten hatten, gehörten 56 (67 %) zur pädiatrischen bzw.
English: In LAL-CL03, 4 of 7 evaluable infants (57%) developed ADA during treatment with KANUMA.
German: In der Studie LAL-CL03 entwickelten sich bei 4 von 7 auswertbaren Säuglingen (57 %) während der Behandlung mit KANUMA Anti-Wirkstoff-Antikörper.
English: Hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported in patients treated with sebelipase alfa; see section 4.8.
German: Überempfindlichkeitsreaktionen einschließlich Anaphylaxie Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, wurden bei mit Sebelipase alfa behandelten Patienten berichtet;
English: The recommended starting dose in infants (< 6 months of age) presenting with rapidly progressive LAL deficiency is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once weekly.
German: Die empfohlene Anfangsdosis bei Säuglingen (< 6 Monate) mit rasch fortschreitendem LAL-Mangel beträgt 1 mg/kg, verabreicht einmal wöchentlich als intravenöse Infusion.
English: Each ml of concentrate contains 2 mg sebelipase alfa.
German: Jeder ml Konzentrat enthält 2 mg Sebelipase alfa.
English: Marketing Authorisation Holder Alexion Europe SAS 103-105 rue Anatole France 92300 Levallois-Perret France
German: INHABER DER ZULASSUNG Alexion Europe SAS 103-105 rue Anatole France 92300 Levallois-Perret
English: Based on a noncompartmental analysis of data from adults (LAL-CL01/LAL-CL-04), the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dosages.
German: Auf Grundlage einer Nicht-Kompartiment-Analyse der Daten von Erwachsenen (LAL-CL01/LAL-CL-04) schien die Pharmakokinetik von Sebelipase alfa nicht-linear zu sein, wobei zwischen den Dosen von 1 mg/kg und 3 mg/kg ein mehr als dosisproportionaler Anstieg der Exposition beobachtet wurde.
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly should be considered based on clinical response.
German: Eine Dosissteigerung auf einmal wöchentlich 3 mg/kg sollte je nach klinischem Ansprechen in Betracht gezogen werden.
English: How KANUMA works
German: Wie KANUMA wirkt
English: Sixty-five of 66 patients entered the open-label period (up to 130 weeks) at a KANUMA dose of 1 mg/kg once every other week.
German: Von 66 Patienten wurden 65 in die offene Phase (bis zu 130 Wochen) aufgenommen und erhielten eine KANUMA-Dosis von 1 mg/kg einmal alle zwei Wochen.
English: Each vial contains 20 mg of sebelipase alfa in 10 ml (2 mg/ml).
German: Jede Durchstechflasche enthält 20 mg Sebelipase alfa in 10 ml (2 mg/ml).
English: What you need to know before KANUMA is given
German: Was sollten Sie beachten, bevor KANUMA bei Ihnen angewendet wird?
English: Medical or healthcare professionals are encouraged to participate and enrol all patients diagnosed with LAL deficiency in the LAL deficiency registry.
German: Angehörige von Gesundheitsberufen werden angeregt, an der Aufnahme aller Patienten mit der Diagnose LAL-Mangel in die LAL-Mangel-Registerstudie mitzuwirken.
English: The data in Table 1 describe adverse reactions reported in infants who received KANUMA in clinical studies at doses up to 3 mg/kg weekly.
German: Die Daten in Tabelle 1 beschreiben berichtete Nebenwirkungen bei Säuglingen, die KANUMA in klinischen Studien mit einer Dosis von bis zu 3 mg/kg wöchentlich erhielten.
English: e. Up to 10 ml of solution should be slowly withdrawn from each vial and diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion.
German: e. Bis zu 10 ml Lösung sollten langsam aus jeder Durchstechflasche aufgezogen und mit isotonischer Natriumchloridlösung für Infusionszwecke verdünnt werden.
English: The recommended dose in children and adults who do not present with rapidly progressive LAL deficiency prior to 6 months of age is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once every other week.
German: Die empfohlene Dosis bei Kindern und Erwachsenen, die vor dem Alter von 6 Monaten keinen rasch fortschreitenden LAL-Mangel haben, beträgt 1 mg/kg, verabreicht einmal alle zwei Wochen als intravenöse Infusion.
English: It is used to treat patients of all ages with lysosomal acid lipase deficiency (LAL deficiency).
German: Es wird zur Behandlung von Patienten aller Altersstufen mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel) angewendet.
English: In LAL-CL02, 5 of 35 evaluable children and adults (14%) who were administered KANUMA during the 20-week double-blind period of the study developed ADA.
German: In der Studie LAL-CL02 kam es bei 5 von 35 auswertbaren Kindern und Erwachsenen (14 %), die während der 20-wöchigen doppelblinden Phase der Studie KANUMA erhielten, zur Entwicklung von Anti-Wirkstoff-Antikörpern.
English: If the infusion reaction is severe, your doctor may stop the infusion of KANUMA in the vein and start giving appropriate medical treatment.
German: Wenn eine schwerwiegende infusionsbedingte Reaktion auftritt, kann Ihr Arzt die intravenöse Infusion von KANUMA sofort abbrechen und eine entsprechende medizinische Behandlung einleiten.
English: Anaphylaxis occurred during the infusion as late as 1 year after treatment initiation.
German: Auch 1 Jahr nach Behandlungsbeginn trat während der Infusion Anaphylaxie auf.
English: PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS Concentrate for solution for infusion 1 vial of 10 ml
German: DARREICHUNGSFORM UND INHALT Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 1 Durchstechflasche mit 10 ml 20 mg/10 ml
English: If the infusion reaction is severe, your doctor may stop KANUMA infusion and start giving you or your child appropriate medical treatment.
German: Wenn eine schwerwiegende infusionsbedingte Reaktion auftritt, kann Ihr Arzt die KANUMAInfusion sofort abbrechen und bei Ihnen oder Ihrem Kind eine entsprechende medizinische Behandlung einleiten.
English: Those patients who developed ADA did so within the first 3 months of exposure.
German: Die Entwicklung von Anti-Wirkstoff-Antikörpern fand innerhalb der ersten 3 Monate der Exposition statt.
English: KANUMA is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients of all ages with lysosomal acid lipase (LAL) deficiency.
German: KANUMA wird angewendet zur langfristigen Enzymersatztherapie (EET) bei Patienten aller Altersgruppen mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel).
English: Trisodium citrate dihydrate Citric acid monohydrate Human serum albumin Water for injections
German: Citronensäure-Monohydrat Albumin vom Menschen Wasser für Injektionszwecke
English: Very common Agitation b, irritability b
German: Sehr häufig Agitiertheit b, Reizbarkeit b
English: STATEMENT OF ACTIVE SUBSTANCE(S) Each vial contains 20 mg sebelipase alfa in 10 ml of solution (2 mg/ml)
German: WIRKSTOFF(E) Jede Durchstechflasche enthält 20 mg Sebelipase alfa in 10 ml Lösung (2 mg/ml)
English: LAL enzyme activity leads to reductions in liver fat content and transaminases, and enables metabolism of cholesteryl esters and triglycerides in the lysosome, leading to reductions in lowdensity lipoprotein (LDL) cholesterol and non-high-density lipoprotein (HDL) cholesterol, triglycerides, and increases in HDL cholesterol.
German: Der Ersatz der LAL-Enzymaktivität reduziert den Leberfettgehalt und Transaminasen und ermöglicht den Abbau von Cholesterinestern und Triglyceriden im Lysosom, was zur Verringerung von LDLCholesterin, Non-HDL-Cholesterin und Triglyceriden und einer Erhöhung von HDL-Cholesterin führt.
English: This should be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
German: Dies ist zu berücksichtigen bei Patienten unter Natrium kontrollierter (natriumarmer/-kochsalzarmer) Diät.
English: Open-label period
German: Offene Phase
English: In a separate study in infants, one of five evaluable patients developed antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme.
German: In einer separaten Studie mit Säuglingen entwickelten sich bei einem von fünf auswertbaren Patienten Antikörper, welche die In-vitro-Enzymaktivität und zelluläre Aufnahme des Enzyms hemmen.
English: A statistically significant improvement in multiple endpoints was observed in the sebelipase alfatreated group as compared to the placebo group at the completion of the 20-week double-blind period of the study, as shown in Table 3.
German: Bei Abschluss der 20-wöchigen doppelblinden Phase der Studie wurde in der mit Sebelipase alfa behandelten Gruppe im Vergleich mit der Placebo-Gruppe eine statistisch signifikante Verbesserung bezüglich mehrerer Endpunkte beobachtet;
English: Each vial contains 33 mg sodium.
German: Jede Durchstechflasche enthält 33 mg Natrium.
English: If you or your child has an egg allergy or a history of allergies to eggs, tell your doctor or nurse (see You must not be given KANUMA).
German: Informieren Sie Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal, wenn Sie oder Ihr Kind gegen Eier allergisch sind/ist oder früher einmal waren (siehe Sie dürfen KANUMA nicht erhalten).
English: There is a lack of data in patients with renal impairment.
German: Es liegen keine Daten zu Patienten mit Nierenfunktionsstörung vor.
English: Two patients were determined to be positive for antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme.
German: Zwei Patienten hatten einen positiven Befund auf Antikörper, welche die In-vitro-Enzymaktivität und zelluläre Aufnahme des Enzyms hemmen.
English: Three patients of 106 (3%) patients treated with KANUMA, including 1 of 14 (7%) infants and 2 of 92 (2%) children and adults, in clinical studies experienced signs and symptoms consistent with anaphylaxis.
German: Von den 106 in klinischen Studien mit KANUMA behandelten Patienten traten bei 3 (3 %), einschließlich 1 von 14 Säuglingen (7 %) und 2 von 92 Kindern und Erwachsenen (2 %), Anzeichen und Symptome von Anaphylaxie auf.
English: Each vial of 10 ml contains 20 mg sebelipase alfa.
German: Jede Durchstechflasche mit 10 ml enthält 20 mg Sebelipase alfa.
English: If you or your child has an infusion reaction you or your child may be given additional medicines to treat or help prevent future reactions.
German: erhält Ihr Kind möglicherweise weitere Arzneimittel, um diese Reaktion zu behandeln oder in Zukunft zu verhindern.
English: Table 1: Adverse reactions reported in infants c receiving KANUMA
German: Tabelle 1: Berichtete Nebenwirkungen bei mit KANUMA behandelten Säuglingen c
English: If you or your child gets any side effects, talk to your doctor.
German: Wenn Sie bei sich oder Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt.
English: DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION 28 August 2015
German: DATUM DER ERTEILUNG DER ZULASSUNG/VERLÄNGERUNG DER ZULASSUNG
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS 10 ml VIAL
German: MINDESTANGABEN AUF KLEINEN BEHÄLTNISSEN 10 ml DURCHSTECHFLASCHE
English: Anaphylactic reaction, eyelid oedema
German: Anaphylaktische Reaktion, Augenlidödem
English: Signs and symptoms included chest discomfort, conjunctival injection, dyspnoea, generalised and itchy rash, hyperaemia, mild eyelid oedema, rhinorrhoea, severe respiratory distress, tachycardia, tachypnoea and urticaria.
German: Diese Anzeichen und Symptome umfassten thorakale Beschwerden, konjunktivale Injektion, Dyspnoe, generalisierten und juckenden Ausschlag, Hyperämie, leichtes Augenlidödem, Rhinorrhoe, schwere Atemnot, Tachykardie, Tachypnoe und Urtikaria.
English: It is a solution that is clear to slightly opalescent, and colourless to slightly coloured.
German: Die Lösung ist klar bis leicht opalisierend und farblos bis leicht gefärbt.
English: In the liver, this accumulation leads to hepatomegaly, increased hepatic fat content, transaminase elevation signaling chronic liver injury, and progression to fibrosis, cirrhosis, and complications of end stage liver disease.
German: Leberfettgehalt, erhöhte Transaminasen, die auf chronischen Leberschaden hinweisen, sowie Erkrankungsprogression zu Fibrose, Zirrhose und Komplikationen von sehr fortgeschrittener Lebererkrankung.
English: Of patients with paired liver biopsies, 63% (10/16) of KANUMA-treated patients had improvement in hepatic steatosis (at least ≥ 5% reduction) as measured by morphometry compared to 40% (4/10) of placebo patients.
German: Unter den Patienten mit paarweisen Leberbiopsien zeigte sich bei 63 % (10/16) der mit KANUMA behandelten Patienten gegenüber 40 % (4/10) der Placebo-Patienten eine
English: Therefore, appropriate medical support must be readily available when sebelipase alfa is administered.
German: Daher müssen bei der Anwendung von Sebelipase alfa entsprechende Möglichkeiten zur medizinischen Unterstützung jederzeit verfügbar sein.
English: Patients have developed anti-drug antibodies (ADA) to sebelipase alfa.
German: Bei Patienten kam es zur Entwicklung von Anti-Wirkstoff-Antikörpern gegen Sebelipase alfa.
English: If you or your child experiences symptoms like these, seek immediate medical attention.
German: Wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind Symptome wie diese auftreten, müssen Sie unverzüglich Ihren Arzt informieren.
English: Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, repeated-dose toxicity in rats and monkeys, or fertility, embryo-foetal and peri- and postnatal development in rats and rabbits.
German: Basierend auf den konventionellen Studien zur Sicherheitspharmakologie, Toxizität bei wiederholter Gabe an Ratten und Affen, Fertilität, embryofetalen sowie peri- und postnatalen Entwicklung an Ratten und Kaninchen lassen die präklinischen Daten keine besonderen Gefahren für den Menschen erkennen.
English: KANUMA 2 mg/ml concentrate for solution for infusion
German: KANUMA 2 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung
English: Aseptic technique should be used.
German: Der Vorgang sollte unter aseptischen Bedingungen durchgeführt werden.
English: You or your child may be monitored by your doctor or nurse for an additional hour after the infusion.
German: Ihr Kind kann nach der Infusion eine weitere Stunde lang überwacht werden.
English: Pre-treatment with antipyretics and/or antihistamines may prevent subsequent reactions in those cases where symptomatic treatment was required.
German: In Fällen, in denen eine symptomatische Behandlung erforderlich war, kann eine Vorbehandlung mit Antipyretika und/oder Antihistaminika zukünftige Reaktionen möglicherweise verhindern.
English: Each 10 ml vial contains 33 mg sodium.
German: Jede Durchstechflasche mit 10 ml enthält 33 mg Natrium.
English: ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in 3 of the 4 patients.
German: Die Titer der Anti-Wirkstoff-Antikörper gingen bei 3 der 4 Patienten während der weiteren Behandlung auf Werte unter der Nachweisgrenze zurück.
English: Evaluated in patients with abnormal baseline values (n = 36 for KANUMA; n = 29 for placebo).
German: Bewertet bei Patienten mit anomalen Ausgangswerten (n=36 für KANUMA;
English: Due to the proteinaceous nature of the product, slight flocculation (e.g., thin translucent fibres) may be present in the vialed solution and is acceptable for use.
German: Aufgrund der proteinartigen Beschaffenheit des Arzneimittels kann die Lösung in der Durchstechflasche eine leichte Ausflockung (z. B. dünne durchscheinende Fasern) enthalten;
English: * The infusion volume should be based on the prescribed dose and should be prepared to a final sebelipase alfa concentration of 0.1-1.5 mg/ml.
German: dabei sollte die endgültige Sebelipase-alfa-Konzentration 0,1-1,5 mg/ml betragen.
English: Table 2: Adverse reactions reported in children and adultsd receiving KANUMA MedDRA System organ class
German: Tabelle 2: Berichtete Nebenwirkungen bei mit KANUMA behandelten Kindern und Erwachsenen d
English: There is limited information on the impact of anti-drug antibodies on sebelipase alfa pharmacokinetics.
German: Die vorliegenden Informationen über die Wirkung von Anti-Wirkstoff-Antikörpern auf die Pharmakokinetik von Sebelipase alfa sind begrenzt.
English: Very common Diarrhoea, gastro-oesophageal reflux disease, retching, vomiting b
German: Diarrhoe, gastroösophageale Refluxkrankheit, Brechreiz, Erbrechen b
English: ≥ 18 years old N=18 Week 0 Week 22* Week 0 Week 22* Week 0 Week 22* AUCss (ng∙hr/mL) 1133.8 941.6 1436.4 1453.6 1989.3 1861.0 Cmax (ng/mL) Tmax (hr) CL (L/hr) Vc (L) T1/2 (hr) * Week 22 for placebo patients reset to Week 0, i.e. first week of active treatment.
German: AUCss (ng∙h/ml) Cmax (ng/ml) Tmax (h) CL (l/h) Vc (l) T1/2 (h) * Woche 22 bei Placebo-Patienten, zurückgesetzt auf Woche 0, d. h. erste Behandlungswoche mit Verum AUCss = Fläche unter der Plasmakonzentrations-/Zeitkurve im Steady-State Cmax = Maximale Konzentration Tmax = Zeit bis zur maximalen Konzentration CL = Clearance Vc = Zentrales Verteilungsvolumen T1/2 = Halbwertszeit
English: Anxietyc, insomnia
German: Angst c, Schlaflosigkeit
English: Obligation to conduct post-authorisation measures The MAH shall complete, the measures described below:
German: Der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen schließt folgende Maßnahmen ab:
English: ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in all patients.
German: Die Titer der Anti-Wirkstoff-Antikörper gingen bei allen Patienten während der weiteren Behandlung auf Werte unter der Nachweisgrenze zurück.
English: Improvement in growth occurs as a result of substrate reduction in the intestine.
German: Infolge der Substratreduzierung im Darm kommt es zu Verbesserungen des Wachstums.
English: Human serum albumin
German: Albumin vom Menschen
English: LAL deficiency is a rare disease associated with significant morbidity and mortality, which affects individuals from infancy through adulthood.
German: Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel) LAL-Mangel ist eine seltene Krankheit, die mit einer signifikanten Morbidität und Mortalität einhergeht und Menschen vom Säuglings- bis zum Erwachsenenalter betrifft.
English: Placebo patients had persistently elevated serum transaminase and abnormal serum lipid levels during the double-blind period.
German: In der doppelblinden Phase wiesen die Placebo-Patienten anhaltend erhöhte Serumtransaminase- und anomale Serumlipidwerte auf.
English: KANUMA 2 mg/ml concentrate for solution for infusion sebelipase alfa
German: KANUMA 2 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung Sebelipase alfa
English: The risks and benefits of re-administering sebelipase alfa following a severe reaction should be considered.
German: Nach einer schweren Reaktion ist das Nutzen-Risiko-Verhältnis einer erneuten Anwendung von Sebelipase alfa abzuwägen.
English: If you or your child experiences a severe infusion reaction like this, seek immediate medical attention.
German: Wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind eine schwere infusionsbedingte Reaktion auftritt, müssen Sie unverzüglich Ihren Arzt informieren.
English: NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT KANUMA 2 mg/ml concentrate for solution for infusion sebelipase alfa
German: BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS KANUMA 2 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung Sebelipase alfa
English: From baseline to week 48, the mean reductions for ALT and AST were -34.0 U/l and -44.5 U/l, respectively.
German: Von Behandlungsbeginn bis Woche 48 betrug der mittlere Rückgang von ALT und AST -34,0 E/l bzw.
English: A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from sebelipase alfa therapy taking into account the benefit of breast-feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
German: Es muss eine Entscheidung darüber getroffen werden, ob das Stillen unterbrochen werden soll oder ob die Behandlung mit Sebelipase alfa unterbrochen werden soll/auf die Behandlung mit Sebelipase alfa verzichtet werden soll.
English: If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C, unless dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
German: bis zu 12 Stunden bei unter 25 °C nicht überschreiten, sofern die Verdünnung nicht unter kontrollierten und validierten aseptischen Bedingungen stattgefunden hat.
English: Infusion related reaction c a Common = Reported in ≥ 1 patient receiving KANUMA b Reported at the same frequency in patients receiving KANUMA or placebo or more frequently in patients receiving placebo during the double-blind period of LAL-CL02
German: Reaktion im Zusammenhang mit einer Infusionc a Häufig = berichtet bei ≥ 1 mit KANUMA behandelten Patienten b Berichtet mit derselben Häufigkeit bei mit KANUMA bzw.
English: LAL deficiency is a genetic disease that leads to liver damage, high blood cholesterol, and other complications due to a build-up of certain types of fats (cholesteryl esters and triglycerides).
German: LAL-Mangel ist eine genetische Krankheit, die zu Leberschäden, erhöhten Cholesterin-Blutwerten und anderen Komplikationen führt.
English: Prior to dilution, the solution in the vials should be inspected visually; the solution should be clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured (yellow).
German: die Lösung sollte klar bis leicht opalisierend und farblos bis leicht gefärbt (gelb) sein.
English: Skin and subcutaneous tissue disorders Very common Urticariab, rashb, eczemab, pruritis, rash maculo-papular
German: Sehr häufig Urtikariab, Ausschlagb, Ekzemb, Pruritus, makulo-papulöser Ausschlag
English: NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION KANUMA 2 mg/ml sterile concentrate sebelipase alfa
German: BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS SOWIE ART(EN) DER ANWENDUNG KANUMA 2 mg/ml steriles Konzentrat
English: Very common = Reported in ≥ 1 patient receiving KANUMA
German: Sehr häufig = berichtet bei ≥ 1 mit KANUMA behandelten Patienten b Berichtet bei ≥ 2 mit KANUMA behandelten Patienten c
English: Non-interventional post-authorisation safety study (PASS): LAL Deficiency Registry: Non-interventional, multicentre, prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase Deficiency to further understand the disease, its progression and any associated complication, and to evaluate the long-term efficacy (normalisation of hepatic function) and safety
German: Nichtinterventionelle Unbedenklichkeitsprüfung nach der Zulassung (PASS): LAL-Mangel-Registerstudie: Nichtinterventionelle, multizentrische, prospektive Registerstudie für Krankheiten und klinische
English: LDL-cholesterol, mean % change from baseline non-HDL-cholesterol, mean % change from baseline Normalisation of AST
German: Non-HDL-Cholesterin, mittlere Veränderung in % ab Behandlungsbeginn
English: Infants presenting with LAL deficiency
German: Säuglinge mit LAL-Mangel
English: Very common Hypertension, pallor b
German: Sehr häufig Hypertonie, Blässe b
English: One infant was treated with 5 mg/kg once weekly in LAL-CL03; no new adverse reactions were reported at this dose.
German: Ein Säugling wurde in der Studie LAL-CL03 mit 5 mg/kg einmal wöchentlich behandelt;
English: Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA c Age at first dose: 1 to 6 months
German: Alter bei der ersten Dosis: 1 bis 6 Monate
English: Metabolism and nutrition disorders
German: Stoffwechsel- und Ernährungsstörungen Häufig
English: dry heaving diarrhoea hives rash vomiting itching raised rash red swollen skin fever swelling chills rapid breathing not enough oxygen in the blood fast heartbeat irritability
German: Jucken rote geschwollene Haut verstärkte Menstruationsblutung