FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Spanish: Cada vial es únicamente para un solo uso.
Dutch: Elke injectieflacon is voor eenmalig gebruik.
Spanish: Spinraza se administra por vía intratecal mediante punción lumbar.
Dutch: Spinraza is bestemd voor intrathecaal gebruik via lumbaalpunctie.
Spanish: Prospecto: información para el usuario Spinraza 12 mg solución inyectable nusinersén
Dutch: Bijsluiter: informatie voor de gebruiker Spinraza 12 mg oplossing voor injectie nusinersen
Spanish: Cómo se administra Spinraza
Dutch: Hoe wordt Spinraza toegediend?
Spanish: Los pacientes fueron aleatorizados en una proporción 2:1 a recibir Spinraza (3 dosis de carga y dosis de mantenimiento cada 6 meses) o el control simulado durante un periodo de tratamiento de 324 a 482 días.
Dutch: Patiënten werden gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 naar een groep die Spinraza kreeg (3 oplaaddoses en onderhoudsdoses om de 6 maanden) of een controlegroep die een schijnbehandeling kreeg; de duur van de behandeling varieerde van 324 tot 482 dagen.
Spanish: Spinraza se administra mediante inyección en la parte inferior de la espalda.
Dutch: Spinraza wordt gegeven via injectie in de onderrug.
Spanish: En el análisis final, un mayor porcentaje estadísticamente significativo de pacientes logró la definición de respondedor de hitos motores en el grupo de Spinraza (51 %) en comparación con el grupo de control simulado (0 %) (p <0,0001).
Dutch: Bij de definitieve analyse was er een statistisch significant hoger percentage patiënten die de definitie van responder voor een motorische mijlpaal bereikten in de groep die Spinraza had gekregen (51%) ten opzichte van de controlegroep die de schijnbehandeling had gekregen (0%) (p < 0,0001).
Spanish: Los pacientes fueron aleatorizados en una proporción 2:1 a recibir Spinraza (conforme a la pauta posológica aprobada) o el control simulado durante un periodo de tratamiento de 6 a 442 días.
Dutch: Patiënten werden gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 naar een groep die Spinraza kreeg (volgens het goedgekeurde doseringsschema) of een controlegroep die de schijnbehandeling kreeg; de duur van de behandeling varieerde van 6 tot 442 dagen.
Spanish: Pueden aparecer efectos adversos asociados a la punción lumbar mientras le administran Spinraza o después de la administración.
Dutch: Er kunnen bijwerkingen optreden die verband houden met de lumbaalpunctie (ruggenprik) terwijl dit middel wordt toegediend of daarna.
Spanish: 1Los datos de los pacientes que no han realizado la visita del mes 15 se imputaron utilizando el método de imputación múltiple
Dutch: 1Gegevens voor patiënten die nog geen bezoek na 15 maanden hadden afgelegd, werden geïmputeerd door middel van de ‘multiple imputation'-methode 2Foutenbalken geven +/- standaardfout weer
Spanish: En el grupo de eficacia, 18 pacientes (25 %) del grupo de Spinraza y 12 pacientes (32 %) del grupo de control simulado necesitaron ventilación permanente.
Dutch: Van de set patiënten in het onderzoek op basis waarvan de werkzaamheid werd beoordeeld (werkzaamheidsset) hadden 18 patiënten (25%) in de groep die Spinraza kreeg en 12 patiënten (32%) in de controlegroep die de schijnbehandeling kreeg, permanente beademing nodig.
Spanish: Estudio posautorización de eficacia (EPAE): a fin de evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo de nusinersén en pacientes sintomáticos con atrofia muscular espinal, el TAC debe llevar a cabo y presentar los resultados del estudio abierto de extensión de fase 3 (SHINE, CS11).
Dutch: Studie naar de werkzaamheid uitgevoerd na verlening van de handelsvergunning (Post-authorisation efficacy study, PAES): om de werkzaamheid en veiligheid van nusinersen bij symptomatische patiënten met spinale spieratrofie op lange termijn te evalueren, dient de vergunninghouder het open-label fase 3-verlengingsonderzoek (SHINE, CS11) uit te voeren en de resultaten ervan in te dienen.
Spanish: Dihidrogenofosfato de sodio dihidrato, hidrogenofosfato de sodio, cloruro de sodio, cloruro de potasio, cloruro de calcio dihidrato, cloruro de magnesio hexahidratado, hidróxido de sodio, ácido clorhídrico, agua para preparaciones inyectables.
Dutch: Natriumdiwaterstoffosfaatdihydraat, dinatriumfosfaat, natriumchloride, kaliumchloride, calciumchloridedihydraat, magnesiumchloridehexahydraat, natriumhydroxide, zoutzuur, water voor injectie.
Spanish: Si el vial sigue sin abrir y la solución no se ha utilizado, se debe meter de nuevo en la nevera.
Dutch: Als de injectieflacon niet wordt geopend en de oplossing niet wordt gebruikt, dient de injectieflacon terug in de koelkast te worden geplaatst.
Spanish: El tratamiento con Spinraza únicamente debe iniciarlo un médico con experiencia en el manejo de la atrofia muscular espinal (AME).
Dutch: Behandeling met Spinraza mag alleen worden ingezet door een arts met ervaring in de behandeling van spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy - SMA).
Spanish: Cloruro de calcio dihidrato Cloruro de magnesio hexahidratado Hidróxido de sodio (para ajustar el pH) Ácido clorhídrico (para ajustar el pH) Agua para preparaciones inyectables
Dutch: Calciumchloridedihydraat Magnesiumchloridehexahydraat Natriumhydroxide (voor aanpassing pH) Zoutzuur (voor aanpassing pH) Water voor injectie
Spanish: • si usted o su hijo es alérgico a nusinersén o a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).
Dutch: • U bent of uw kind is allergisch voor een van de stoffen in dit geneesmiddel.
Spanish: Se consideró que los pacientes de este estudio tenían mayor probabilidad de desarrollar AME de tipo I o II.
Dutch: Bij de patiënten in dit onderzoek werd het hoogstwaarschijnlijk geacht dat zij SMA-type I of II zouden ontwikkelen.
Spanish: En el estudio CS11 todos los pacientes recibieron Spinraza, con una duración del tratamiento entre 65 y 592 días (mediana de 289 días) en el momento del análisis intermedio.
Dutch: De duur van de behandeling varieerde ten tijde van de tussentijdse analyse van 65 tot 592 dagen (mediaan 289 dagen).
Spanish: No se ha estudiado la farmacocinética de nusinersén en pacientes con insuficiencia renal o hepática.
Dutch: De farmacokinetiek van nusinersen bij patiënten met nier- of leverinsufficiëntie is niet onderzocht.
Spanish: En la experiencia poscomercialización, se han notificado casos de hidrocefalia comunicante no asociada a meningitis ni a hemorragia en pacientes tratados con nusinersén.
Dutch: In de post-marketingsetting zijn er bij patiënten die werden behandeld met nusinersen meldingen geweest van communicerende hydrocefalus die niet gerelateerd was aan meningitis of bloeding.
Spanish: Se observaron efectos estadísticamente significativos en la supervivencia sin acontecimientos, la supervivencia global, la proporción de pacientes que lograron la definición de respondedor de hitos motores y el porcentaje de pacientes con al menos una mejoría de 4 puntos desde el valor basal en la puntuación obtenida en la prueba para niños de enfermedades neuromusculares del Hospital Infantil de Filadelfia (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease, CHOP INTEND) en los pacientes del grupo de Spinraza en comparación con los del grupo de control simulado (Tabla 2).
Dutch: Er werden statistisch significante effecten waargenomen bij patiënten in de groep die Spinraza kreeg ten opzichte van patiënten in de controlegroep die de schijnbehandeling kreeg wat betreft de voorvalvrije overleving, de algehele overleving, het percentage patiënten bij wie de definitie van responder voor een motorische mijlpaal werd bereikt, en het percentage patiënten met een verbetering van ten minste 4 punten ten opzichte van de uitgangswaarde op de score voor de Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease (CHOP INTEND) (Tabel 2).
Spanish: La puntuación total media fue de 26,4 (DE 11,91) el día 253 y de 31,3 (DE 13,02) el día 1050, sin observarse ninguna meseta.
Dutch: De gemiddelde totale score bedroeg 26,4 (SD 11,91) op dag 253 en 31,3 (SD 13,02) op dag 1050; er werd geen plateau waargenomen.
Spanish: - Los demás componentes son dihidrogenofosfato de sodio dihidrato, hidrogenofosfato de sodio,
Dutch: - De andere stoffen in dit middel zijn natriumdiwaterstoffosfaat-dihydraat, dinatriumfosfaat,
Spanish: En estos pacientes, se observó una mejoría media de 28,6 metros (DE 47,22, n=12) el día 253 y de 86,5 metros (DE 40,58, n=8) el día 1050.
Dutch: Bij deze patiënten werd een gemiddelde verbetering gezien van 28,6 meter (SD 47,22; n=12) op dag 253 en 86,5 meter (SD 40,58; n=8) op dag 1050.
Spanish: CS5 (n.º 3) CS5 (n.º 2) CS3A CS3B-activo + CS11 CS11 (CS3B-simulación) CS3B-simulación
Dutch: CS5 (#3) CS5 (#2) CS3A CS3B-actief + CS11 CS11 (CS3B-sham) CS3B-sham
Spanish: 1El estudio CS4 se interrumpió tras el resultado positivo en el análisis estadístico de la variable principal del análisis intermedio (se observó una mejoría estadísticamente significativa desde la puntuación basal de HFMSE en los pacientes tratados con Spinraza en comparación con los pacientes del control simulado [Spinraza frente al control simulado: 4,0 frente a −1,9; p=0,0000002]).
Dutch: 1CS4 is stopgezet na een positieve statistische analyse van het primaire eindpunt bij de tussentijdse analyse (statistisch significante verbetering ten opzichte van de HFMSE-score in de uitgangssituatie werd waargenomen bij patiënten die behandeld waren met Spinraza vergeleken met de controlepatiënten die een schijnbehandeling hadden gekregen (Spinraza ten opzichte van sham-controlegroep: 4,0 versus -1,9; p=0,0000002)).
Spanish: La influencia de Spinraza sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es nula o insignificante.
Dutch: Spinraza heeft geen of een verwaarloosbare invloed op de rijvaardigheid en op het vermogen om machines te bedienen.
Spanish: La distancia media en la 6MWT fue de 278,5 metros (DE 206,46) el día 253 y de 333,6 metros (DE 176,47) el día 1050.
Dutch: De gemiddelde afstand bij de 6-minuten-looptest bedroeg 278,5 meter (SD 206,46) op dag 253 en 333,6 meter (SD 176,47) op dag 1050.
Spanish: La inyección intratecal de nusinersén en el LCR permite la disponibilidad total de nusinersén para su distribución desde el LCR hasta los tejidos diana del sistema nervioso central (SNC).
Dutch: Door intrathecale injectie van nusinersen in de cerebrospinale vloeistof (CSV) kan nusinersen zich volledig verspreiden vanuit de CSV naar de doelweefsels in het centraal zenuwstelsel (CZS).
Spanish: - Cada ml contiene 2,4 mg de nusinersén.
Dutch: - Elke ml bevat 2,4 mg nusinersen.
Spanish: Si no es posible conservarlo en nevera, Spinraza se puede conservar en la caja original, protegido de la luz o a una temperatura igual o inferior a 30ºC durante un máximo de 14 días.
Dutch: Als er geen koeling beschikbaar is, kan Spinraza in de oorspronkelijke doos, beschermd tegen licht, maximaal 14 dagen bij een temperatuur van 30°C of lager bewaard worden.
Spanish: Los pacientes que iniciaron el tratamiento con Spinraza por primera vez en el estudio CS11 (n = 24; grupo de control simulado en el estudio CS3B) tenían una mediana de edad de 17,8 meses (intervalo entre 10 y 23 meses) y una puntuación media de CHOP INTEND de 17,25 (intervalo entre 2,0 y 46,0) durante la valoración inicial del estudio CS11.
Dutch: Patiënten bij wie de behandeling met Spinraza werd ingezet in onderzoek CS11 (n=24; sham-controle in onderzoek CS3B) hadden in de uitgangssituatie van onderzoek CS11 een mediane leeftijd van 17,8 maanden (bereik 10-23 maanden) en een mediane CHOP INTEND-score van 17,25 (bereik 2,046,0).
Spanish: Se observó una acumulación de las concentraciones mínimas medias de nusinersén en el LCR de 1,4 a 3 veces aproximadamente tras múltiples dosis de carga y de mantenimiento y alcanzaron el estadio estacionario en el plazo de 24 meses aproximadamente.
Dutch: onderhoudsdoses tot een 1,4- tot 3-voudige concentratie, en bereikten binnen ongeveer 24 maanden een steady state.
Spanish: El estudio CS4 (CHERISH) fue un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y con control simulado, realizado en 126 pacientes sintomáticos con AME de inicio más tardío (inicio de los síntomas después de los 6 meses de edad).
Dutch: Het onderzoek CS4 (CHERISH) was een gerandomiseerd, dubbelblind fase 3-onderzoek met een controle bestaande uit een schijnbehandeling dat is uitgevoerd bij 126 symptomatische patiënten met SMA die later begon (symptomen deden zich voor het eerst voor na de leeftijd van 6 maanden).
Spanish: Spinraza 12 mg solución inyectable
Dutch: Spinraza 12 mg oplossing voor injectie
Spanish: Los estudios in vitro indicaron que nusinersén no induce ni inhibe el metabolismo mediado por CYP450.
Dutch: Uit in-vitro-onderzoeken is gebleken dat nusinersen geen inductor of remmer van CYP450-gemedieerd metabolisme is.
Spanish: Existe un riesgo de presentar efectos adversos tras la administración de Spinraza mediante un procedimiento de punción lumbar (ver sección 3).
Dutch: Er bestaat een risico op bijwerkingen die voorkomen nadat dit middel is toegediend via een lumbaalpunctie of ruggenprik (zie rubriek 3).
Spanish: Se consideró que los pacientes de este estudio tenían mayor probabilidad de desarrollar AME de tipo II o III.
Dutch: Bij de patiënten in dit onderzoek werd het hoogstwaarschijnlijk geacht dat zij SMAtype II of III zouden ontwikkelen.
Spanish: Cuatro pacientes (con 2 copias del gen SMN2) requirieron intervención respiratoria > 6 horas/día de forma continuada durante ≥ 7 días, de los cuales todos iniciaron el apoyo ventilatorio durante un episodio agudo reversible.
Dutch: Voor vier patiënten (2 kopieën van het SMN2-gen) was continue respiratoire interventie > 6 uur/dag op ≥ 7 dagen nodig.
Spanish: Ó
Dutch: A.
Spanish: Cada ml contiene 2,4 mg de nusinersén.
Dutch: Elke ml bevat 2,4 mg nusinersen.
Spanish: Dolor de espalda*
Dutch: Hoofdpijn*
Spanish: Todos los pacientes que recibieron Spinraza estaban vivos en el momento de la finalización anticipada de la parte 1, sin embargo, un paciente del grupo control falleció el día 289 del estudio.
Dutch: Alle patiënten die Spinraza ontvingen, waren in leven ten tijde van de vroegtijdige beëindiging van deel 1.
Spanish: −1,0 (IC del 95 %: −2,5,
Dutch: -1,0 (95%-BI: -2,5 - 0,5)
Spanish: En el análisis final, se observó una mejoría estadísticamente significativa en la puntuación de HFMSE desde el valor basal hasta el mes 15 en el grupo de Spinraza en comparación con el grupo de control simulado (Tabla 3, Figura 2).
Dutch: Bij de eindanalyse werd na 15 maanden een statistisch significante verbetering in HFMSE-score ten opzichte van de uitgangssituatie waargenomen in de groep die Spinraza kreeg, vergeleken met de sham-controlegroep (Tabel 3, Figuur 2).
Spanish: 0,5 (IC del 95 %: −0,6, 1,6)
Dutch: 0,5 (95%-BI: -0,6 - 1,6)
Spanish: La mayoría de los pacientes tratados con Spinraza experimentaron estabilización o mejoría en la función motora, con el mayor beneficio observado en aquellos que iniciaron el tratamiento de manera temprana.
Dutch: Bij een meerderheid van de patiënten die werden behandeld met Spinraza trad stabilisatie of verbetering van de motorische functie op.
Spanish: La variable principal fue la proporción de pacientes con mejoría en una o más categorías de hitos motores (según la sección 2 de HINE: aumento ≥ 2 puntos [o puntuación máxima] en la capacidad de dar patadas o agarrar voluntariamente, O aumento ≥ 1 punto en los hitos motores de control de la cabeza, girar, sentarse, gatear, sostenerse de pie o caminar).
Dutch: Het primaire eindpunt was het percentage patiënten dat verbetering vertoonde in één of meer categorieën van motorische mijlpalen (volgens sectie 2 van het Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE): een toename van ≥ 2 punten (of maximale score) op vermogen te schoppen of dingen bewust vast te pakken, óf een toename van ≥ 1 punt op de motorische mijlpalen met betrekking tot hoofdbewegingen, rollen, zitten, kruipen, staan, of lopen).
Spanish: La puntuación total media fue de 13,8 (DE 3,09) el día 253 y de 15,7 (DE 1,92) el día 1050.
Dutch: De gemiddelde totale score bedroeg 13,8 (SD 3,09) op dag 253 en 15,7 (SD 1,92) op dag 1050.
Spanish: 2Se evaluó utilizando la población por intención de tratar (Spinraza n=84; control simulado n=42); los datos de los pacientes que no habían realizado la visita del mes 15 se imputaron usando el método de imputación múltiple.
Dutch: 2 Beoordeeld aan de hand van de ‘intent-to-treat'-populatie (Spinraza n=84; sham-controlegroep n=42); gegevens voor patiënten die nog geen bezoek na 15 maanden hadden afgelegd, werden geïmputeerd door middel van de ‘multiple imputation'-methode.
Spanish: Dicho análisis se realizó en la población por intención de tratar (ITT) (Spinraza: n=84; control simulado: n=42) y los datos de HFMSE posbasales de los pacientes que no habían realizado la visita del mes 15 se imputaron utilizando el método de imputación múltiple.
Dutch: De analyse werd uitgevoerd op de ITT-populatie (Spinraza: n=84; sham-controlegroep: n=42), en HFMSE-gegevens na de uitgangssituatie voor patiënten die nog geen bezoek na 15 maanden hadden afgelegd, werden geïmputeerd door middel van de ‘multiple imputation'-methode.
Spanish: 1El estudio CS3B se interrumpió tras obtener un resultado positivo en el análisis estadístico de la variable principal en el análisis intermedio (mayor porcentaje de pacientes estadísticamente significativo que logró la definición de respondedor de hitos motores en el grupo de Spinraza [41 %] en comparación con el grupo de control simulado [0 %], p <0,0001).
Dutch: 1Het CS3B-onderzoek werd gestopt na een positieve statistische analyse van het primaire eindpunt bij tussentijdse analyse (statistisch significant hoger percentage patiënten dat de definitie van responder voor een motorische mijlpaal bereikte in de groep die Spinraza had gekregen (41%) ten opzichte van de controlegroep die de schijnbehandeling had gekregen (0%) (p < 0,0001)).
Spanish: Spinraza 12 mg solución inyectable nusinersén
Dutch: Spinraza 12 mg oplossing voor injectie nusinersen
Spanish: Se han observado reacciones adversas asociadas a la administración de Spinraza mediante punción lumbar.
Dutch: Er zijn bijwerkingen waargenomen die in verband werden gebracht met de toediening van Spinraza via lumbaalpunctie.
Spanish: La puntuación media de CHOP INTEND durante la última evaluación fue 61,0 (46-64) entre los pacientes con 2 copias del gen SMN2 y 62,6 (58-64) entre aquellos con 3 copias del gen SMN2.
Dutch: De mediane CHOP INTEND-score bij de laatste beoordeling was 61,0 (46-64) bij patiënten met 2 kopieën van het SMN2-gen en 62,6 (58-64) bij patiënten met 3 kopieën van het SMN2-gen. Bij de laatste beoordeling konden alle patiënten zuigen en slikken en behaalden 22 zuigelingen (88%) een maximale score voor HINE sectie 1.
Spanish: En la actualidad, se desconocen los riesgos y los beneficios de continuar el tratamiento con Spinraza en pacientes portadores de una válvula de derivación ventriculoperitoneal.
Dutch: De voordelen en risico's van verdere behandeling met Spinraza terwijl er een ‘ventriculoperitoneale shunt' is geplaatst, zijn momenteel niet bekend.
Spanish: Se debe seguir una técnica aséptica cuando se prepare la solución de Spinraza para administración intratecal.
Dutch: Bij het bereiden van Spinraza-oplossing voor intrathecale toediening dienen aseptische technieken te worden gebruikt.
Spanish: Antes de la administración, los viales de Spinraza sin abrir se pueden sacar y volver a meter en la nevera en caso necesario.
Dutch: Indien nodig kunnen voorafgaand aan toediening ongeopende injectieflacons met Spinraza uit de koelkast worden verwijderd en terug in de koelkast worden geplaatst.
Spanish: Además, ningún paciente del grupo de Spinraza ni del de control simulado necesitó el uso de ventilación permanente.De los 13 pacientes con AME de inicio infantil, 7 de 9 pacientes (78 %, IC del 95 %: 45, 94) del grupo de Spinraza y 0 de 4 pacientes (0 %; IC del 95 %: 0, 60) del grupo de control simulado cumplieron los criterios para respuesta de hito motor (de acuerdo con la sección 2 de HINE: aumento
Dutch: Van de 13 patiënten met SMA die zich voor het eerst op zuigelingenleeftijd manifesteerde, voldeden 7 van de 9 patiënten (78%; 95%-BI: 45, 94) in de Spinraza-groep en 0 van de 4 patiënten (0%; 95%-BI: 0, 60) in de sham-controlegroep aan de criteria voor motorische-mijlpaalrespons (volgens HINE sectie 2:
Spanish: 5De acuerdo con la sección 2 del Examen neurológico infantil de Hammersmith (Hammersmith Infant Neurological Examination, HINE): en este análisis principal, un respondedor se define como un aumento ≥ 2 puntos [o puntuación máxima] en la capacidad de dar patadas, O un aumento ≥ 1 punto en los hitos motores de control de la cabeza, girar, sentarse, gatear, sostenerse de pie o caminar, Y más categorías de hitos motores con mejoría que con empeoramiento.
Dutch: 5Volgens sectie 2 van het Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE): een toename van ≥ 2 punten (of maximale score) op vermogen te schoppen, óf een toename van ≥ 1 punt op de motorische mijlpalen met betrekking tot hoofdbewegingen, rollen, zitten, kruipen, staan, of lopen, én verbetering in meer categorieën van motorische mijlpalen dan verslechtering, geldt voor deze primaire analyse als responder.
Spanish: Para permitir el seguimiento a largo plazo de estos pacientes, al final del estudio CS3B, 89 pacientes (Spinraza: n = 65; grupo de control simulado: n = 24) fueron incluidos en el estudio CS11 (SHINE).
Dutch: Aan het einde van onderzoek CS3B werden 89 patiënten (Spinraza: n=65; sham-controle: n=24) in onderzoek CS11 (SHINE) opgenomen om langdurige opvolging van deze patiënten mogelijk te maken.
Spanish: Informe a su médico si usted o su hijo está tomando, ha tomado recientemente o pudiera tener que tomar cualquier otro medicamento en el futuro.
Dutch: Gebruikt u of uw kind naast Spinraza nog andere geneesmiddelen, heeft u of uw kind dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat u of uw kind in de nabije toekomst andere geneesmiddelen gaat gebruiken?
Spanish: Al unirse, el OAS desplaza los factores de corte y empalme, que normalmente suprimen el corte y empalme.
Dutch: Door deze binding verdringt het ASO de splicingfactoren die normaal gesproken de splicing onderdrukken.
Spanish: No se comunicó ningún caso de sobredosis asociado a reacciones adversas en los estudios clínicos.
Dutch: Er zijn in klinische onderzoeken geen gevallen van overdosering gemeld die in verband werden gebracht met bijwerkingen.
Spanish: Cada vial de 5 ml contiene nusinersén de sodio equivalente a 12 mg de nusinersén (2,4 mg/ml).
Dutch: Elke injectieflacon van 5 ml bevat nusinersen-natrium overeenkomend met 12 mg nusinersen (2,4 mg/ml).
Spanish: Número de pacientes que falleció Razón de riesgos (Hazard ratio) (IC del 95 %)
Dutch: Aantal patiënten dat overleed Hazardratio (95%-BI) p-waarde6
Spanish: La AME es una enfermedad neuromuscular progresiva debida a mutaciones en el cromosoma 5q en el gen SMN1.
Dutch: SMA is een progressieve neuromusculaire aandoening die het gevolg is van mutaties in chromosoom 5q in het SMN1-gen. Een tweede gen, SMN2, dat zich in de nabijheid van SMN1 bevindt, is verantwoordelijk voor de productie van een kleine hoeveelheid SMN-eiwit.
Spanish: Los viales de Spinraza sin abrir se pueden sacar y volver a meter en la nevera en caso necesario.
Dutch: Indien nodig kunnen ongeopende injectieflacons met Spinraza uit de koelkast worden verwijderd en terug in de koelkast worden geplaatst.
Spanish: El estudio CS3B (ENDEAR) fue un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y con control simulado realizado en 121 lactantes sintomáticos ≤ 7 meses de edad, diagnosticados de AME (inicio de los síntomas antes de los 6 meses de edad).
Dutch: Het onderzoek CS3B (ENDEAR) was een gerandomiseerd, dubbelblind fase 3-onderzoek met een controle bestaande uit een schijnbehandeling (sham), uitgevoerd bij 121 symptomatische zuigelingen ≤ 7 maanden oud bij wie SMA was vastgesteld (symptomen deden zich voor het eerst voor op een leeftijd jonger dan 6 maanden).
Spanish: En los pacientes con AME de tipo II se realizó la prueba del módulo de la extremidad superior con una mejoría media de 1,9 (DE 2,68, n=11) el día 253 y de 3,5 (DE 3,32, n=9) el día 1050.
Dutch: Bij patiënten met SMA-type II werd de Upper Limb Module-test uitgevoerd met een gemiddelde verbetering van 1,9 (SD 2,68; n=11) op dag 253 en 3,5 (SD 3,32; n=9) op dag 1050.