FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: XBL; XG30; XG90; XG180: basale, 30, 90 e 180 giorni dopo l'inizio dello studio per il gruppo cross-over di controllo;
Dutch: XBL; XD30; XD90; XD180: baseline, 30, 90 en 180 dagen na aanvang van het onderzoek voor de controlegroep met cross-over;
Italian: Presenza di una farmacia clinica in grado di manipolare e preparare prodotti di terapia genica basati su vettori AAV.
Dutch: Aanwezigheid van een klinische apotheek die in staat is AAV vector-gebaseerde gentherapieproducten te hanteren en te bereiden;
Italian: La biodistribuzione di Luxturna è stata valutata tre mesi dopo la somministrazione sottoretinica in primati non umani.
Dutch: De biodistributie van Luxturna werd beoordeeld op drie maanden na subretinale toediening bij niethumane primaten.
Italian: o Informazioni di contatto per la segnalazione degli eventi avversi.
Dutch: o Contactgegevens voor meldingen van bijwerkingen.
Italian: Per singola somministrazione tramite iniezione sottoretinica in un (1) occhio.
Dutch: Voor enkelvoudige toediening door subretinale injectie in één (1) oog.
Italian: Non preparare la siringa se il flaconcino presenta danni o se si osserva particolato visibile.
Dutch: De spuiten voor injectie niet gereedmaken als de injectieflacon beschadigd is of als er deeltjes zichtbaar zijn.
Italian: Tabella 1 Regime immunomodulatore pre- e post-operatorio per ciascun occhio
Dutch: Tabel 1 Pre- en postoperatieve immunomodulatoire behandeling voor elk oog
Italian: Nel tempo, l'accumulo di precursori tossici porta alla morte delle cellule dell'epitelio pigmentato retinico e successivamente alla morte progressiva dei fotorecettori.
Dutch: In de loop van de tijd leidt ophoping van toxische precursors tot celdood van cellen van het retinapigmentepitheel en vervolgens tot progressieve celdood van fotoreceptorcellen.
Italian: L'acuità visiva (LogMAR) del primo occhio di questi soggetti era 1,18 (0,14) al basale, media (ES).
Dutch: De gezichtsscherpte (LogMAR) van het eerste oog van deze personen was bij baseline 1,18 (0,14), gemiddeld (SE).
Italian: Nel complesso, sono stati rilevati livelli transitori e bassi di DNA vettoriale nelle lacrime e campioni di siero occasionali da 14/29 (48%) dei soggetti nello studio di fase 3.
Dutch: Over het algemeen werden er tijdelijke en lage waarden van vector-DNA gemeten in traanvocht en sporadisch in serummonsters van 14/29 (48%) van de proefpersonen in het fase 3-onderzoek.
Italian: Tutti i soggetti avevano una diagnosi di amaurosi congenita di Leber dovuta a mutazioni di RPE65 confermate da analisi genetica effettuata in un laboratorio certificato.
Dutch: Alle proefpersonen hadden een diagnose van congenitale amaurose van Leber als gevolg van RPE65-mutaties bevestigd door genetische analyse in een gecertificeerd laboratorium.
Italian: Tabella 2 Reazioni avverse correlate a voretigene neparvovec
Dutch: Tabel 2 Bijwerkingen gerelateerd aan voretigene neparvovec
Italian: Si prevede che voretigene neparvovec venga assorbito dalle cellule attraverso i recettori proteoglicani eparan solfati e che venga degradato dalle proteine endogene e dalle vie cataboliche del DNA.
Dutch: Naar verwachting wordt voretigene neparvovec door de cellen opgenomen door heparinesulfaatproteoglycaanreceptoren en afgebroken door endogene eiwitten en langs DNA afbrekende routes.
Italian: Per le istruzioni relative alla preparazione, all'esposizione accidentale e all'eliminazione di Luxturna, vedere paragrafo 6.6.
Dutch: Voor instructies over bereiding, accidentele blootstelling aan en verwijdering van Luxturna, zie rubriek 6.6.
Italian: La variazione del punteggio del test MLMT monoculare è significativamente migliorato nel gruppo di trattamento ed era simile ai risultati del test MLMT binoculare (vedere tabella 4).
Dutch: De verandering in de monoculaire MLMT-score verbeterde significant in de behandelde groep en kwam overeen met de resultaten voor de binoculaire MLMT (zie tabel 4).
Italian: vg di voretigene neparvovec in un volume totale di 300 μL.
Dutch: vg voretigene neparvovec in een totaal volume van 300 μl.
Italian: La preparazione di Luxturna deve essere eseguita entro 4 ore dall'inizio della procedura di somministrazione, in conformità con le seguenti raccomandazioni eseguite in condizioni asettiche.
Dutch: De bereiding van Luxturna moet worden uitgevoerd binnen 4 uur voor starten van de toedieningsprocedure, overeenkomstig de volgende aanbevolen procedures uitgevoerd onder aseptische omstandigheden.
Italian: L'esame istopatologico di occhi di cani e primati non umani esposti a voretigene neparvovec ha mostrato solo lievi alterazioni, che erano principalmente legate alla guarigione da un danno chirurgico.
Dutch: Oculair histopathologisch onderzoek van ogen van honden en niet-humane primaten die waren blootgesteld aan voretigene neparvovec, toonde slechts lichte veranderingen die grotendeels gerelateerd waren aan genezing van chirurgisch letsel.
Italian: Sulla base di studi non clinici e dati clinici provenienti da studi su vettori AAV2 e considerando la via di somministrazione sottoretinica di Luxturna, una trasmissione accidentale alla linea germinale con i vettori AAV è altamente improbabile.
Dutch: Op grond van niet-klinisch onderzoek en klinische gegevens afkomstig van onderzoeken met AAV2vectoren, en rekening houdend met de subretinale toedieningsroute van Luxturna, is onopzettelijke kiemlijntransmissie met AAV-vectoren zeer onwaarschijnlijk.
Italian: Luxturna viene somministarto direttamente nell'occhio.
Dutch: Luxturna wordt rechtstreeks in het oog geïnjecteerd.
Italian: • Infiammazione oculare (inclusa endoftalmite), lacerazione retinica e distacco retinico.
Dutch: • Oogontsteking (waaronder endoftalmitis), retinascheur en retinaloslating.
Italian: Il concentrato e il solvente devono essere conservati e trasportati congelati a ≤-65 ºC.
Dutch: Concentraat en oplosmiddel moeten bevroren worden bewaard en getransporteerd bij ≤-65ºC.
Italian: Il principio attivo contenuto in Luxturna, voretigene neparvovec, è un virus modificato che contiene una copia funzionante del gene RPE65.
Dutch: De werkzame stof in Luxturna, voretigene neparvovec, is een gewijzigd virus dat een werkende kopie van het RPE65-gen bevat.
Italian: Ogni mL di concentrato contiene 5 x 10
Dutch: Elke ml concentraat bevat 5 x 10
Italian: Se è presente una qualsiasi delle condizioni sopra descritte, o se non è sicuro di quanto sopra, è pregato di parlare con il suo medico prima di ricevere Luxturna.
Dutch: Als een van de bovenstaande punten op u van toepassing is, of als u hierover twijfelt, neem dan contact op met uw arts voordat Luxturna aan u wordt toegediend.
Italian: • Lei e chi la segue, specialmente se in stato di gravidanza, allattamento con latte materno o con un sistema immunitario soppresso, dovete indossare guanti durante i cambi di medicazione e nello smaltimento delle medicazioni e di altri materiali di scarto.
Dutch: • U en uw zorgverlener moeten, in het bijzonder in geval van zwangerschap, het geven van borstvoeding of bij een onderdrukt immuunsysteem (afweersysteem), handschoenen dragen tijdens verbandwisselingen evenals bij het afvoeren van het verband en ander afvalmateriaal.
Italian: G30, G90, G180: 30, 90 e 180 giorni dopo l'inizio dello studio;
Dutch: D30, D90, D180: 30, 90 en 180 dagen na aanvang van het onderzoek;
Italian: • Il volume di prodotto disponibile per l'iniezione è confermato nella siringa, allineando l'estremità dello stantuffo con la linea che segna 0,3 mL.
Dutch: • Het voor injectie beschikbare volume van het product wordt bevestigd in de injectiespuit door de punt van de zuiger op één lijn te brengen met de lijn die 0,3 ml markeert.
Italian: • Deve evitare viaggi aerei o altri viaggi ad altitudini elevate fino a quando consigliato dal medico.
Dutch: • U mag geen vliegreizen maken of op andere manieren naar grote hoogten reizen tot uw arts zegt dat het kan.
Italian: • Manuale di formazione per la farmacia, comprese le informazioni relative alla preparazione e conservazione di LUXTURNA;
Dutch: • Handboek voor apotheektraining, inclusief informatie over voorbereiding en opslag van
Italian: Dopo scongelamento e diluizione
Dutch: Na ontdooien en verdunnen
Italian: Visita dello studio
Dutch: Bezoek in kader van het onderzoek
Italian: I dati relativi all'uso di voretigene neparvovec in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato (meno di 300 esiti di gravidanza).
Dutch: Er zijn geen of een beperkte hoeveelheid gegevens (minder dan 300 zwangerschapsuitkomsten) over het gebruik van voretigene neparvovec bij zwangere vrouwen.
Italian: L'acuità visiva del primo occhio (LogMAR) di questi soggetti era 1,29 (0,21) al basale, media (ES).
Dutch: De gezichtsscherpte (LogMAR) van het eerste oog van deze personen was bij baseline 1,29 (0,21), gemiddeld (SE).
Italian: Mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e la presenza di sufficienti cellule retiniche vitali (un'area della retina all'interno del polo posteriore di spessore >100 micron, come stimato dalla tomografia a coerenza ottica [OCT]) sono state determinate per tutti i partecipanti.
Dutch: Bevestigde bi-allelische RPE65-mutaties en de aanwezigheid van voldoende levensvatbare retinacellen (een gebied van de retina binnen de achterpool met een dikte van > 100 micron, zoals bepaald door optische coherentietomografie [OCT]) werden bij alle deelnemers vastgesteld.
Italian: Il medico eseguirà un intervento chirurgico oculare per rimuovere il gel trasparente all'interno dell'occhio, e poi inietterà Luxturna direttamente sotto la retina, lo strato sottile sensibile alla luce nella parte posteriore dell'occhio.
Dutch: Uw arts zal een oogoperatie uitvoeren om de heldere gel binnen in uw oog te verwijderen, en vervolgens Luxturna inspuiten rechtstreeks onder uw netvlies, de dunne lichtgevoelige laag aan de achterkant van dat oog.
Italian: La disseminazione del vettore e la biodistribuzione sono state valutate nelle lacrime di entrambi gli occhi, nel siero, e nel sangue dei soggetti nello studio clinico di fase 3.
Dutch: De shedding en biodistributie van de vector werden beoordeeld in het traanvocht van beide ogen, serum en volbloed van proefpersonen in het klinische fase 3-onderzoek.
Italian: Dopo iniezione, rilascia questo gene nelle cellule della retina, lo strato posteriore dell'occhio che rileva la luce.
Dutch: Na injectie geeft het dit gen af in de cellen van het netvlies (retina), de laag aan de achterkant van het oog die licht waarneemt.
Italian: Fiale congelate non aperte
Dutch: Ongeopende bevroren injectieflacons
Italian: • Deve evitare di nuotare a causa di un aumentato rischio di infezione negli occhi.
Dutch: • U mag niet zwemmen vanwege een verhoogd risico op infectie in het oog.
Italian: Tabella 4 Variazioni nel punteggio del test MLMT: anno 1, rispetto al basale (popolazione ITT: attivo n=21, controllo n=10)
Dutch: Tabel 4 Veranderingen in MLMT-score: jaar 1, vergeleken met baseline (ITT-populatie: n = 21 interventie, n = 10 controle)
Italian: • Aumento della pressione all'interno dell'occhio
Dutch: • Verhoogde druk in het oog
Italian: Se le viene somministrato più Luxturna di quanto dovrebbe Poiché questo medicinale le è stato dato da un medico, è improbabile che gliene venga dato troppo.
Dutch: Aangezien dit geneesmiddel door een arts aan u wordt gegeven, is het onwaarschijnlijk dat u er te veel van krijgt.
Italian: La pressione intraoculare deve essere monitorata prima e dopo la somministrazione del medicinale e gestita in modo appropriato.
Dutch: De intraoculaire druk moet voor en na toediening van het geneesmiddel worden gecontroleerd en op passende wijze worden beheerd.
Italian: • Può accusare disturbi visivi temporanei, come sensibilità alla luce e visione offuscata.
Dutch: • U kunt tijdelijke problemen met het gezichtsvermogen krijgen, zoals overgevoeligheid voor licht en wazig zien.
Italian: Tabella 3 Reazioni avverse correlate alla procedura di somministrazione
Dutch: Tabel 3 Bijwerkingen gerelateerd aan de toedieningsprocedure
Italian: Differenza (95% CI) Attivo-Controllo p-value usando la visione binoculare usando solo il primo occhio trattato usando solo il secondo occhio trattato
Dutch: Verschil (95%-BI) Interventie-Controle p-waarde met binoculair zien met alleen het eerste aangewezen oog met alleen het tweede aangewezen oog
Italian: Le siringhe riempite con il prodotto devono quindi essere trasferite alla sala operatoria in un contenitore designato al trasporto.
Dutch: De met het product gevulde injectiespuiten moeten vervolgens in een daarvoor bestemde transportdoos naar de operatiekamer worden gebracht.
Italian: Precauzioni che devono essere prese prima della manipolazione o della somministrazione del prodotto
Dutch: Te nemen voorzorgen voorafgaand aan bewerking of toediening van het product
Italian: Una volta scongelato, il medicinale non deve essere nuovamente congelato e deve essere lasciato a temperatura ambiente (inferiore a 25 °C).
Dutch: Eenmaal ontdooid mag het geneesmiddel niet opnieuw worden ingevroren en moet het bij kamertemperatuur blijven staan (beneden 25°C).
Italian: Uno dei 41 (2%) soggetti ha riportato un grave evento di distacco retinico che è stato valutato come correlato alla procedura di somministrazione.
Dutch: Een van de 41 (2%) proefpersonen meldde een ernstig voorval van retinaloslating dat als gerelateerd aan de toedieningsprocedure werd beoordeeld.
Italian: La sicurezza e l'efficacia di voretigene neparvovec nei bambini fino a 4 anni di età non sono state stabilite.
Dutch: De veiligheid en werkzaamheid van voretigene neparvovec bij kinderen in de leeftijd tot 4 jaar zijn niet vastgesteld.
Italian: Dopo trattamento con Luxturna può avere disturbi visivi temporanei.
Dutch: Na toediening van Luxturna kunt u tijdelijk problemen met het gezichtsvermogen hebben.
Italian: La sicurezza e l'efficacia di voretigene neparvovec nei pazienti di età ≥65 anni non sono state stabilite.
Dutch: De veiligheid en werkzaamheid van voretigene neparvovec bij patiënten ≥ 65 jaar zijn niet vastgesteld.
Italian: La figura 2 mostra l'effetto del medicinale per il periodo di tre anni nel gruppo di trattamento con voretigene neparvovec, nonchè l'effetto nel gruppo di controllo dopo passaggio al braccio di trattamento con iniezione sottoretinica di voretigene neparvovec.
Dutch: Afbeelding 2 geeft het effect weer van het geneesmiddel gedurende de driejarige periode in de groep behandeld met voretigene neparvovec, evenals het effect in de controlegroep na overschakelen op behandeling met een subretinale injectie van voretigene neparvovec.
Italian: Etichettare il flaconcino di vetro da 10 mL contenente il concentrato diluito come segue: "Luxturna diluito".
Dutch: Label de glazen injectieflacon van 10 ml met het verdunde concentraat als volgt: ‘Verdunde Luxturna'.
Italian: SPKRPE-EUPASS: studio post-autorizzativo di sicurezza non interventistico (PASS): al fine di caratterizzare ulteriormente la sicurezza, inclusa quella a lungo termine, di Luxturna, il richiedente deve condurre e presentare uno studio basato su dati ottenuti da un registro di malattia in pazienti con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65.
Dutch: SPKRPE-EUPASS: Niet-interventionele PASS: Om de veiligheid, inclusief de veiligheid op lange termijn, van Luxturna verder te karakteriseren, moet de aanvrager een onderzoek uitvoeren en indienen gebaseerd op gegevens van een ziekteregister bij patiënten met verlies van het gezichtsvermogen als gevolg van erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde biallelische RPE65-mutaties.
Italian: Differenze significative sono state osservate nelle prestazioni del test MLMT binoculare per il gruppo di trattamento con voretigene neparvovec al giorno 30 e sono state mantenute per le rimanenti visite di follow-up nel corso dei tre anni, rispetto al gruppo di controllo che non ha mostrato nessun cambiamento.
Dutch: Significante verschillen in de binoculaire MLMT-prestaties werden waargenomen voor de groep behandeld met voretigene neparvovec op dag 30 en deze bleven gehandhaafd bij de overige follow-upbezoeken gedurende de gehele periode van drie jaar ten opzichte van geen verandering in de controlegroep.
Italian: Dopo aver ricevuto Luxturna:
Dutch: Na toediening van Luxturna geldt het volgende:
Italian: Un rapido aumento di altitudine in presenza della bolla d'aria può causare un aumento della pressione oculare e la perdita irreversibile della vista.
Dutch: Snel naar grote hoogten gaan terwijl de luchtbel nog aanwezig is, kan leiden tot een toename van de oogdruk en onomkeerbaar visusverlies.
Italian: Nei giorni successivi all'intervento la visione è ridotta e solitamente migliora; informi il medico se la visione non ritorna.
Dutch: In de dagen na de operatie is het gezichtsvermogen verminderd; dit verbetert gewoonlijk.
Italian: La linea tratteggiata collega la variazione media del punteggio del test MLMT rispetto alle visite per il gruppo di controllo, incluse cinque visite durante il primo anno senza ricevere voretigene neparvovec.
Dutch: De stippellijn verbindt de gemiddelde MLMT-scoreveranderingen in de loop van de bezoeken voor de controlegroep, waaronder ook de vijf bezoeken in het eerste jaar zonder behandeling met voretigene neparvovec.
Italian: Informi il medico di eventuali disturbi visivi che si verificano.
Dutch: Vertel uw arts over eventuele problemen met het gezichtsvermogen die u ervaart.
Italian: - In caso di esposizione professionale accidentale (ad esempio, attraverso uno schizzo agli occhi o alle mucose), sciacquare con acqua pulita per almeno 5 minuti.
Dutch: - In geval van accidentele beroepsmatige blootstelling (bijv. door spatten in de ogen of op slijmvliezen) spoelen met schoon water gedurende ten minste 5 minuten.
Italian: Altri risultati da studi non clinici condotti con voretigene neparvovec hanno inoltre evidenziato la presenza occasionale e isolata di cellule infiammatorie nella retina, senza apparente degenerazione retinica.
Dutch: Andere bevindingen van niet-klinische onderzoeken met voretigene neparvovec waren onder meer sporadische en geïsoleerde ontstekingscellen in de retina, zonder duidelijke retinadegeneratie.
Italian: • Nel periodo post-operatorio, viene assunto immediatamente un posizionamento supino della testa e, alla dimissione, i pazienti devono essere avvisati che va mantenuta una posizione supina il più possibile per 24 ore.
Dutch: • In de postoperatieve periode wordt de patiënt onmiddellijk met het hoofd achterover gepositioneerd; de patiënt moet worden geadviseerd om na ontslag zoveel mogelijk gedurende 24 uur in rugligging te blijven liggen.
Italian: Non guidi o non usi macchinari pesanti fino a quando la vista non si è ripresa.
Dutch: Bestuur geen voertuig of bedien geen zware machines tot uw gezichtsvermogen is hersteld.
Italian: Voretigene neparvovec è derivato dal AAV presente in natura utilizzando tecniche di DNA ricombinante.
Dutch: Voretigene neparvovec is afgeleid van het natuurlijk voorkomend AAV met behulp van DNA- recombinatietechnieken.
Italian: L'endpoint primario dello studio di fase 3 ha misurato il cambiamento medio dal basale a un anno nel test binoculare MLMT (multi-luminance mobility testing) tra i gruppi di trattamento e di controllo.
Dutch: Het primaire eindpunt van het fase 3-onderzoek was de gemiddelde verandering ten opzichte van baseline tot één jaar gemeten met de binoculaire 'multi-luminance mobility'-test (MLMT) tussen de groep met interventie en de controlegroep.
Italian: Eventuali ferite esposte devono essere coperte prima della manipolazione.
Dutch: Eventuele blootliggende verwondingen moeten voor hantering van het product worden afgedekt.
Italian: Uno dei 41 (2%) soggetti ha riportato un evento grave di aumento della pressione intraoculare (secondario alla somministrazione dello steroide-depo) che è stato associato al trattamento dell'endoftalmite correlata alla procedura di somministrazione e risultato in atrofia ottica e uno dei 41 (2%) soggetti ha riportato un grave evento di disturbo retinico (perdita della funzionalità foveale) valutato come correlato alla procedura di somministrazione.
Dutch: Een van de 41 (2%) proefpersonen meldde een ernstig voorval van verhoogde intraoculaire druk (secundair aan toediening van een depo-steroïd) dat samenhing met de behandeling voor endoftalmitis gerelateerd aan de toedieningsprocedure en resulteerde in opticusatrofie, en een van de 41 (2%) proefpersonen meldde een ernstige retina-aandoening (functieverlies van de fovea) die als gerelateerd aan de toedieningsprocedure werd beoordeeld.
Italian: L'inizio del regime di immunomodulazione per il secondo occhio deve seguire lo stesso programma e subentrare al completamento del regime di immunomodulazione per il primo occhio.
Dutch: Voor instelling van de immunomodulatoire behandeling voor het tweede oog moet hetzelfde schema worden gevolgd en dit moet plaatsvinden na afronding van de immunomodulatoire behandeling van het eerste oog.
Italian: Lacerazione retinica, dellen, forame maculare, infiammazione oculare, irritazione oculare, dolore oculare, maculopatia, emorragia della coroide, cisti congiuntivale, disturbo dell'occhio, tumefazione degli occhi, sensazione di corpo estraneo nell'occhio, degenerazione maculare, endoftalmite, distacco retinico, disturbo retinico, emorragia retinica Patologie gastrointestinali
Dutch: Retinascheur, dellen, maculagat, oogontsteking, oogirritatie, oogpijn, maculopathie, choroïdale bloeding, conjunctivacyste, oogaandoening, oogzwelling, gevoel van vreemd lichaam in de ogen, maculadegeneratie, endoftalmitis, retinaloslating, retina-aandoening, retinabloeding
Italian: Luxturna sarà conservato dagli operatori sanitari presso la sua struttura sanitaria.
Dutch: Luxturna wordt bewaard door zorgverleners in uw zorginstelling.
Italian: Dopo lo scongelamento, sia il concentrato che il solvente sono liquidi chiari e incolori con un pH di
Dutch: Na ontdooien is zowel het concentraat als het oplosmiddel een heldere, kleurloze vloeistof met een pH van 7,3.
Italian: Un totale di 41 soggetti (81 occhi iniettati [un soggetto arruolato nello studio di fase I non ha soddisfatto i criteri di eleggibilità per la seconda iniezione]) ha partecipato al programma clinico.
Dutch: In totaal namen aan het klinische programma 41 proefpersonen deel (81 geïnjecteerde ogen [één proefpersoon in fase 1 voldeed niet aan de criteria om voor een tweede injectie in aanmerking te komen]).
Italian: Temporale
Dutch: Temporaal
Italian: AAV2-hRPE65v2-LTFU-01: al fine di caratterizzare ulteriormente l'efficacia a lungo termine e i risultati sulla sicurezza di LUXTURNA in pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65, il richiedente deve presentare i dati di efficacia a lungo termine e di follow-up di sicurezza dei partecipanti allo studio che hanno ricevuto Luxturna durante il programma clinico (followup di 15 anni).
Dutch: AAV2-hRPE65v2-LTFU-01: Om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Luxturna verder te evalueren bij volwassen en pediatrische patiënten met verlies van het gezichtsvermogen als gevolg van erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde bi-allelische RPE65-mutaties, dient de aanvrager de follow-up in te dienen van de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van studiedeelnemers die Luxturna kregen in het klinische programma (follow-up van 15 jaar).
Italian: • Problemi associati con il posizionamento di un tubo per la respirazione nella trachea
Dutch: • Klachten die samenhangen met het inbrengen van een beademingsbuis in de luchtpijp
Italian: Le mutazioni nel gene RPE65 portano ad una ridotta o assente attività dell'all-trans-retinal isomerasi RPE65, bloccando il ciclo visivo e causando una perdita della vista.
Dutch: Mutaties in het RPE65-gen leiden tot verminderde of afwezige activiteit van RPE65 all-trans-retinylisomerase, waardoor de visuele cyclus blokkeert met visusverlies als gevolg.
Italian: • Il Foglio Illustrativo, che deve essere disponibile anche in altri formati (inclusa la stampa di grandi dimensioni e file audio);
Dutch: • Patiëntenbijsluiter (PIL), die ook beschikbaar dient te zijn in alternatieve formaten (waaronder grote druk en als audiobestand);