FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Italian: Poiché non si dispone di dati sugli effetti nei neonati esposti all'alglucosidasi alfa tramite il latte materno, si consiglia di interrompere l'allattamento durante il periodo di assunzione di Myozyme.
English: Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
Italian: Pertanto, tali pazienti devono essere monitorati più attentamente durante la somministrazione di Myozyme.
English: Reactions in 2 of these patients were IgE-mediated hypersensitivity reactions.
Italian: In 2 di questi pazienti, le reazioni sono state di ipersensibilità mediata da IgE.
English: Table 5: Alglucosidase alfa pharmacokinetics after a single dose and after 12 and 52 weeks of therapy
Italian: Tabella 5: farmacocinetica di alglucosidasi alfa dopo una dose singola e dopo 12 e 52 settimane di terapia
English: However, chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2 to 8°C when stored under protection from light.
Italian: Tuttavia, si è dimostrata stabilità chimica e fisica per 24 ore a 2ºC - 8ºC, se il medicinale viene protetto dalla luce.
English: Pack sizes of 1, 10 or 25 vials.
Italian: Confezioni da 1, 10 o 25 flaconcini.
English: Analyses of efficacy did not reveal meaningful differences between the 2 dose groups with respect to survival, invasive ventilator-free survival, any ventilator-free survival, decrease in LVM, gains in growth parameters and acquisition of motor milestones.
Italian: Le analisi dell'efficacia non hanno dimostrato differenze significative fra i gruppi delle 2 dosi in termini di sopravvivenza, sopravvivenza senza ventilazione invasiva e sopravvivenza senza ventilazione, calo della LVM, aumento dei parametri della crescita e raggiungimento di importanti stadi di sviluppo motorio.
English: Better treatment responses were observed in younger patients with less advanced disease who received prophylactic ITI before development of HSAT, which suggests that early initiation of ITI can result in improved clinical outcomes.
Italian: Risposte migliori al trattamento sono state osservate nei pazienti più giovani con malattia meno avanzata che hanno ricevuto ITI profilattico prima dello sviluppo di HSAT e ciò suggerisce che l'inizio precoce di ITI può risultare in un esito clinico migliore.
English: IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
Italian: Possono insorgere IAR in qualunque momento dell'infusione di Myozyme o generalmente fino a 2 ore dopo, ed esse sono più probabili con velocità di infusione più elevate.
English: The most common adverse reactions observed were IARs.
Italian: Le reazioni avverse più comuni osservate sono state IAR.
English: A retrospective chart review at Duke Center identified 21 CRIM-negative IOPD patients of which 19 patients were ERT naïve at the time of ITI initiation.
Italian: Una revisione retrospettiva delle cartelle cliniche al Duke Center ha identificato 21 pazienti IOPD CRIM-negativi di cui 19 naive all'ERT all'inizio dell'ITI.
English: There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women.
Italian: Non vi è esperienza dell'uso di Myozyme da parte di donne in stato di gravidanza.
English: Subjects were aged 6 months or less at the onset of treatment.
Italian: I soggetti avevano un'età pari o inferiore a 6 mesi all'inizio del trattamento.
English: Slightly more patients in the Myozyme group than in the placebo group experienced IARs (28% versus 23%).
Italian: Un numero leggermente maggiore di pazienti nel gruppo Myozyme rispetto al gruppo placebo ha manifestato IAR (28% contro 23%).
English: You may need to be given pre-treatment medicines to prevent an allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics).
Italian: Potrebbe aver bisogno di ricevere medicinali prima del trattamento per prevenire una reazione allergica (come antistaminici e/o corticosteroidi) o ridurre la febbre (antipiretici).
English: If you have experienced life-threatening allergic (hypersensitive) reactions to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and re-administration of the medicine was not successful.
Italian: Se si sono manifestate precedenti reazioni allergiche pericolose per la vita (ipersensibilità) all'alglucosidasi alfa o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6) e se la ri-somministrazione del medicinale non è risultata efficace.
English: Due to the small patient population, an adverse reaction reported in 2 patients is classified as common.
Italian: Data la numerosità ridotta di pazienti, una reazione avversa da farmaco riferita in 2 pazienti viene classificata come comune.
English: Hypersensitivity/Anaphylactic reactions
Italian: Ipersensibilità/Reazioni anafilattiche
English: After the first year (64 up to 130 weeks) of treatment LVM further decreased in 8 patients.
Italian: Dopo il primo anno (da 64 a 130 settimane) di trattamento, la LVM è diminuita ulteriormente in 8 pazienti.
English: IOPD Immune Tolerance Induction
Italian: Induzione dell'immuno-tolleranza in IOPD
English: • Swelling around the eyes
Italian: • Gonfiore della zona intorno agli occhi
English: There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of IgG antibody formation.
Italian: Non sembra esservi correlazione tra l'esordio delle reazioni associate all'infusione e il tempo della formazione di anticorpi IgG.
English: No significant adverse findings on embryofoetal development were observed in a mouse and a rabbit embryofoetal study and no significant adverse findings were observed in a mouse fertility and early embryonic development study.
Italian: Da uno studio embriofetale in topi e conigli non sono emersi risultati avversi di rilievo sullo sviluppo embriofetale, così come non sono emersi risultati avversi di rilievo in uno studio sulla fertilità e sullo sviluppo embrionale precoce nei topi.
English: A small number of patients (<1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
Italian: Un numero ridotto di pazienti (< 1%) negli studi clinici e nella fase commerciale ha sviluppato shock anafilattico e/o arresto cardiaco durante l'infusione con Myozyme che hanno richiesto misure di supporto vitale.
English: Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Italian: Capovolgere e frizionare delicatamente la sacca di infusione per miscelare la soluzione diluita.
English: Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
Italian: L'alglucosidasi alfa può essere escreta nel latte materno.
English: However, muscle function only improved in wheelchair independent patients and in those with less pronounced muscle weakness.
Italian: Tuttavia, la forza muscolare è migliorata soltanto nei pazienti deambulanti ed in quelli con debolezza muscolare meno pronunciata.
English: In two additional open-label clinical trials with Myozyme with a follow-up of 24 months, ten patients with severe late-onset Pompe disease (moderate to severe motor impairment and assisted ventilation) showed a variable response on measures of motor and respiratory functions, mostly in the form of a modest improvement (AGLU03105, AGLU04107).
Italian: In due ulteriori studi clinici in aperto con Myozyme con un follow-up di 24 mesi, dieci pazienti con grave forma tardiva della malattia di Pompe (compromissione motoria da moderata a grave e ventilazione assistita) hanno mostrato una risposta variabile rispetto alle misure di funzione motoria e respiratoria, perlopiù sotto forma di un modesto miglioramento (AGLU03105, AGLU04107).
English: The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters.
Italian: Gran parte dei pazienti con malattia di Pompe infantile trattati con Myozyme dimostra una migliorata funzione cardiaca, oltre alla stabilizzazione o al miglioramento dei parametri della crescita.
English: Due to the bloodbrain barrier effect and the enzyme's size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
Italian: Per via dell'effetto della barriera ematoencefalica e delle dimensioni enzimatiche, è improbabile la captazione di alglucosidasi alfa nel sistema nervoso centrale.
English: Patients presented with a constellation of signs and symptoms, primarily respiratory, cardiovascular, edematous and/or cutaneous in nature (see section 4.4).
Italian: I pazienti hanno evidenziato una vasta gamma di segni e sintomi, di natura principalmente respiratoria, cardiovascolare, edematosa e/o cutanea (vedere paragrafo 4.4).
English: In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
Italian: In uno studio retrospettivo della storia naturale in pazienti con forma infantile della malattia di Pompe (n=168), l'età mediana di esordio dei sintomi era 2,0 mesi e quella del decesso era 9,0 mesi.
English: Myozyme contains an artificial enzyme called alglucosidase alfa - this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Italian: Myozyme contiene un enzima artificiale chiamato alglucosidasi alfa, in grado di sostituire l'enzima naturale carente nella malattia di Pompe.
English: Note: Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Italian: NB: I risultati sono derivati da un'analisi della regressione di Cox per i rischi proporzionali, che include il trattamento come co-variabile in funzione del tempo, ed anche l'età della diagnosi e quella dell'esordio dei sintomi.
English: Myozyme is indicated in adults and paediatric patients of all ages.
Italian: Myozyme è indicato negli adulti e nei pazienti pediatrici di qualsiasi età.
English: Myozyme is used to treat adults, children and adolescents of all ages who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
Italian: Myozyme viene usato per trattare adulti, bambini e adolescenti di qualsiasi età con diagnosi confermata di malattia di Pompe.
English: • Pain or local reaction at the site of the drip
Italian: • Dolore o reazione locale nel punto dell'infusione
English: It is supplied as a powder which will be mixed with sterile water before it is given.
Italian: Si presenta come una polvere da mescolare con acqua sterile prima della somministrazione.
English: Keep this medicine out of the sight and reach of children Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label after ‘EXP'.
Italian: Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sull'etichetta dopo ‘Scad.'.
English: Renal and urinary disorders not known
Italian: Patologie renali e urinarie non nota
English: Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1.
Italian: Le reazioni avverse da farmaco riferite in almeno 2 pazienti sono elencate nella Tabella 1.
English: Usually, it is characterised by the presence of sufficient residual GAA activity to preclude the development of cardiomyopathy, however some cardiac involvement has been reported in up to approximately 4% of patients with late-onset Pompe disease.
Italian: È normalmente caratterizzata da una sufficiente attività residua della GAA tale da precludere l'esordio di cardiomiopatia, ma si è riferito un coinvolgimento cardiaco fino al 4% circa dei pazienti con forma tardiva della patologia.
English: Additional adverse reactions4
Italian: Ulteriori reazioni avverse4
English: The powder is white to off-white.
Italian: La polvere è di colore da bianco a biancastro.
English: Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
Italian: Il trattamento con Myozyme deve essere somministrato sotto controllo di un medico esperto nella gestione dei pazienti affetti da malattia di Pompe o da altre patologie metaboliche o neuromuscolari ereditarie.
English: Additional efficacy data showed that of 16 patients who were free of invasive-ventilator support at baseline, 7 remained so after 104 weeks of treatment.
Italian: Ulteriori dati sull'efficacia hanno mostrato che dei 16 pazienti che non ricorrevano a supporto con ventilazione invasiva alla visita basale, 7 ne erano ancora esenti dopo 104 settimane di trattamento.
English: -The other ingredients are
Italian: - Gli eccipienti sono
English: The risks and benefits of re-administering alglucosidase alfa following an immune-mediated reaction should be considered.
Italian: Occorre valutare i rischi e i benefici della ripresa della somministrazione di alglucosidasi alfa dopo la comparsa di una reazione immuno-mediata.
English: Due to the proteinaceous nature of the product, particle formation may occur in the reconstituted solution and final infusion bags.
Italian: A causa della natura proteica del prodotto, nella soluzione ricostituita e nelle sacche di infusione finale potrebbero formarsi delle particelle.
English: • Swelling of the arms and legs
Italian: • Gonfiore delle braccia e delle gambe
English: After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
Italian: Dopo 52 settimane di trattamento, tutti i 18 pazienti trattati con Myozyme erano in vita e 15 di essi non richiedevano supporto con ventilazione invasiva, mentre 1 dei 42 pazienti nella coorte storica non trattata era ancora in vita a 18 mesi.
English: Motor development is often completely arrested, or if motor milestones are achieved, they are subsequently lost.
Italian: Spesso lo sviluppo motorio si interrompe del tutto, o alternativamente dopo il raggiungimento dei principali stadi di sviluppo motorio si ha retrocessione.
English: 50 mg of powder in a vial (Type 1 glass) with a stopper (siliconised butyl) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (plastic).
Italian: 50 mg di polvere in un flaconcino (Tipo 1) con tappo (in butile siliconato) e sigillo (in alluminio), con copertura ad apertura a scatto (in plastica).
English: The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial.
Italian: Il volume ricostituito consente l'accurata aspirazione di 10,0 mL (pari a 50 mg) da ciascun flaconcino.
English: Subjects in the untreated historical cohort were born in 1993 or later.
Italian: I soggetti nella coorte storica non trattata erano nati dal 1993 in poi.
English: Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, enzymes.
Italian: Categoria farmacoterapeutica: Altri prodotti metabolici e dell'apparato digerente, enzimi.
English: The probability of a poor outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material- negative patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis and/or predicted based on genotype.
Italian: La probabilità di ottenere scarsi risultati e di sviluppare titoli anticorpali IgG elevati e prolungati sembra maggiore nei pazienti CRIM-negativi (Cross Reactive Immunologic Material - pazienti negativi in cui non è stata rilevata alcuna proteina GAA endogena dall'analisi Western blot) rispetto ai pazienti CRIM-positivi in cui è stata rilevata la proteina GAA dall'analisi Western blot e/o prevista in base al genotipo.
English: Treatment Effect Hazard Ratio
Italian: Hazard Ratio dell'effetto del trattamento
English: There are no data from the use of alglucosidase alfa in pregnant women.
Italian: Non ci sono dati relativi all'uso di alglucosidasi alfa in donne in gravidanza.
English: If you experience swelling of your lower limbs or generalized swelling, please inform your doctor.
Italian: Se ha gonfiore agli arti inferiori o tumefazione generalizzata, informi il medico.
English: Wilcoxon-Mann-Whitney Test p-value
Italian: Test Wilcoxon-MannWhitney
English: There is no experience with overdose of Myozyme.
Italian: Non c'è esperienza di casi di sovradosaggio con Myozyme.
English: After 104 weeks of treatment, 14 of 21 patients (66.7%) were alive and 1 patient was alive but had discontinued from the study.
Italian: Dopo 104 settimane di trattamento, 14 dei 21 pazienti (66,7 %) erano in vita; 1 ulteriore paziente era in vita ma ha abbandonato lo studio.
English: Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α-glucosidase deficiency).
Italian: Myozyme è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva (ERT) a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di malattia di Pompe (deficit di α-glucosidasi acida).
English: Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient's dose regimen (mg/kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Italian: Determinare il numero di flaconcini che occorre ricostituire, sulla base del regime di dosaggio del singolo paziente (mg/kg), quindi togliere dal frigorifero il necessario numero di flaconcini, affinché raggiungano la temperatura ambiente (circa 30 minuti).
English: Medical or healthcare professionals are encouraged to register patients who are diagnosed with Pompe disease at www.PompeRegistry.com.
Italian: Si incoraggia il personale sanitario ad inserire i pazienti diagnosticati con la malattia di Pompe al sito: www.PompeRegistry.com.
English: It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
Italian: Si ipotizza che Myozyme possa ripristinare l'attività della GAA lisosomiale, con conseguente stabilizzazione o ripristino della funzione dei muscoli cardiaci e scheletrici (inclusi quelli respiratori).
English: • Narrowing of the blood vessels causing blood flow to be decreased
Italian: • Restringimento dei vasi sanguigni che causa una diminuzione del flusso sanguigno
English: After reconstitution it is a clear, colourless to pale yellow solution, which may contain particles.
Italian: Dopo la ricostituzione, la soluzione è limpida, da incolore a giallo pallido, e può contenere particelle.
English: After 78 weeks, patients treated with Myozyme showed improvement in distance walked as measured by 6MWT and stabilization of pulmonary function as measured by FVC % predicted as compared to placebo-treated patients.
Italian: Dopo 78 settimane, i pazienti trattati con Myozyme hanno mostrato miglioramenti nella distanza percorsa, come misurato dal test 6MWT, e una stabilizzazione della funzionalità polmonare, come misurato attraverso la FVC % prevista, rispetto ai pazienti trattati con placebo.
English: Take care when driving or using any tools or machines shortly after infusion of Myozyme, since you may experience dizziness.
Italian: Non guidi e non usi strumenti o macchinari subito dopo l'infusione di Myozyme, perché possono comparire capogiri.
English: There is no evidence for special considerations when Myozyme is administered to paediatric patients of all ages or older people.
Italian: Non vi sono evidenze che dimostrino la necessità di speciali considerazioni al momento di somministrare Myozyme a pazienti pediatrici di qualsiasi età o anziani.
English: In the above described study in 69 late-onset patients in the Netherlands, Myozyme showed an improvement in muscle strength.
Italian: Nello studio clinico innanzi descritto su 69 pazienti con forma tardiva della malattia di Pompe in Olanda Myozyme ha dimostrato un miglioramento della forza muscolare.
English: Table 2: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Italian: Tabella 2: Risultati per l'endpoint di sopravvivenza con il modello di regressione di Cox
English: Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration.
Italian: Pertanto, utilizzare per la somministrazione un filtro in linea a basso legame proteico da 0,2 micron.
English: All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
Italian: Tutti i 5 pazienti che ricevevano detto supporto alla visita basale continuavano a richiederlo per l'intera durata dello studio (4 pazienti sono sopravvissuti oltre le 104 settimane e uno è deceduto).
English: Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Italian: Myozyme non deve essere usato durante la gravidanza, se non in caso di assoluta necessità.
English: Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2).
Italian: I pazienti trattati con Myozyme evidenziavano una sopravvivenza prolungata rispetto a una coorte storica non trattata (vedere la Tabella 2).
English: Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1, when rechallenge was unsuccessful (see sections 4.4 and 4.8).
Italian: Ipersensibilità ad esito potenzialmente fatale (reazione anafilattica) al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1, quando la ri-somministrazione (rechallenge) non ha avuto successo (vedere paragrafi 4.4 e 4.8).
English: Your doctor should consider discontinuation of the administration of Myozyme and initiate appropriate medical treatment.
Italian: Il medico deve prendere in considerazione l'interruzione della somministrazione di Myozyme e l'avvio di un trattamento medico appropriato.
English: In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to alglucosidase alfa typically within 3 months of treatment.
Italian: Durante gli studi clinici, gran parte dei pazienti ha sviluppato anticorpi IgG all'alglucosidasi alfa, solitamente entro 3 mesi dall'inizio della terapia.
English: Perform an immediate inspection of the reconstituted vials for particulate matter and discoloration.
Italian: Ispezionare immediatamente i flaconcini ricostituiti se si nota materiale particellare e scolorimento.
English: Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later.
Italian: I soggetti nella coorte storica non trattata erano nati dal 1995 in poi.
English: The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form.
Italian: La forma tardiva della malattia di Pompe si manifesta nella prima infanzia, in età pediatrica, nell'adolescenza o persino nell'età adulta ed ha una progressione molto meno rapida rispetto alla forma infantile.
English: • polysorbate 80 (E433).
Italian: • polisorbato 80 (E433)
English: AUC∞ and Cmax were similar at week 0, 12 and 52 visits indicating alglucosidase alfa pharmacokinetics were not timedependent (Table 5).
Italian: I valori AUC e Cmax alle visite della settimana 0,12 e 52 erano simili tra loro, indicando che la farmacocinetica di alglucosidasi alfa non era dipendente dal tempo (Tabella 5).
English: Table 3: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Italian: Tabella 3: Risultati per l'endpoint di sopravvivenza con il modello di regressione di Cox
English: After 52 weeks all patients continued treatment for a total duration of more than 3 years (168 weeks with a median of 121 weeks).
Italian: Dopo 52 settimane, tutti i pazienti hanno continuato il trattamento, per una durata totale massima superiore a 3 anni (168 settimane, con una mediana di 121 settimane).