FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: 1CS3B è stato interrotto dopo la positiva analisi statistica sull'endpoint primario nell'analisi ad interim (una percentuale di pazienti maggiore in misura statisticamente significativa ha raggiunto la definizione di responder per motor milestones nel gruppo Spinraza (41%), rispetto al gruppo di controllo con procedura simulata (0%), p < 0,0001).
Dutch: 1Het CS3B-onderzoek werd gestopt na een positieve statistische analyse van het primaire eindpunt bij tussentijdse analyse (statistisch significant hoger percentage patiënten dat de definitie van responder voor een motorische mijlpaal bereikte in de groep die Spinraza had gekregen (41%) ten opzichte van de controlegroep die de schijnbehandeling had gekregen (0%) (p < 0,0001)).
Italian: Per consentire il follow-up a lungo termine di questi pazienti, al termine dello studio CS3B, 89 pazienti (Spinraza: n=65; controllo con procedura simulata: n=24) sono stati arruolati nello studio CS11 (SHINE).
Dutch: Aan het einde van onderzoek CS3B werden 89 patiënten (Spinraza: n=65; sham-controle: n=24) in onderzoek CS11 (SHINE) opgenomen om langdurige opvolging van deze patiënten mogelijk te maken.
Italian: Il trattamento con Spinraza deve essere iniziato esclusivamente da un medico esperto nella gestione dell'atrofia muscolare spinale (SMA).
Dutch: Behandeling met Spinraza mag alleen worden ingezet door een arts met ervaring in de behandeling van spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy - SMA).
Italian: Lo studio CS4 (CHERISH) era uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con procedura simulata, condotto in 126 pazienti sintomatici con diagnosi di SMA a insorgenza più tardiva (esordio dei sintomi dopo i 6 mesi di età).
Dutch: Het onderzoek CS4 (CHERISH) was een gerandomiseerd, dubbelblind fase 3-onderzoek met een controle bestaande uit een schijnbehandeling dat is uitgevoerd bij 126 symptomatische patiënten met SMA die later begon (symptomen deden zich voor het eerst voor na de leeftijd van 6 maanden).
Italian: Dolore dorsale*
Dutch: Hoofdpijn*
Italian: Se non è disponibile la refrigerazione, Spinraza può essere conservato nell'imballaggio originale, al riparo dalla luce o a temperatura pari o inferiore a 30°C, fino a 14 giorni.
Dutch: Als er geen koelkast beschikbaar is, kan Spinraza in de oorspronkelijke doos, beschermd tegen licht, maximaal 14 dagen bij een temperatuur van 30°C of lager bewaard worden.
Italian: La distanza 6MWT media è stata 278,5 metri (DS 206,46) al Giorno 253 e 333,6 metri (DS 176,47) al Giorno 1050.
Dutch: De gemiddelde afstand bij de 6-minuten-looptest bedroeg 278,5 meter (SD 206,46) op dag 253 en 333,6 meter (SD 176,47) op dag 1050.
Italian: Sono stati segnalati anche idrocefalo comunicante, meningite asettica e ipersensibilità (ad es., angioedema, orticaria ed eruzione cutanea).
Dutch: Communicerende hydrocefalus, aseptische meningitis en overgevoeligheid (bijv. angio-oedeem, urticaria en rash) zijn ook waargenomen.
Italian: - Il principio attivo è nusinersen.
Dutch: - De werkzame stof in dit middel is nusinersen.
Italian: La SMA è una malattia neuromuscolare progressiva, derivante da mutazioni nel gene SMN1, localizzato sul cromosoma 5q.
Dutch: SMA is een progressieve neuromusculaire aandoening die het gevolg is van mutaties in chromosoom 5q in het SMN1-gen. Een tweede gen, SMN2, dat zich in de nabijheid van SMN1 bevindt, is verantwoordelijk voor de productie van een kleine hoeveelheid SMN-eiwit.
Italian: CS5 (n. 3) CS5 (n. 2) CS3A CS3B-attivo + CS11 CS11 (CS3B-procedura simulata) CS3B-procedura simulata
Dutch: CS5 (#3) CS5 (#2) CS3A CS3B-actief + CS11 CS11 (CS3B-sham) CS3B-sham
Italian: Si raccomanda di rimuovere il volume di liquido cerebrospinale (LCS) equivalente al volume di Spinraza da iniettare, prima della somministrazione di Spinraza.
Dutch: Het wordt aangeraden vóór toediening van Spinraza een volume cerebrospinale vloeistof (CSV) equivalent aan het te injecteren volume Spinraza te verwijderen.
Italian: 1 I dati per i pazienti senza una visita al Mese 15 sono stati imputati mediante il metodo dell'imputazione multipla
Dutch: 1Gegevens voor patiënten die nog geen bezoek na 15 maanden hadden afgelegd, werden geïmputeerd door middel van de ‘multiple imputation'-methode 2Foutenbalken geven +/- standaardfout weer
Italian: Si sono osservati miglioramenti della funzione motoria tra i pazienti che hanno continuato a ricevere Spinraza dallo studio CS3B, nonché tra quelli che hanno iniziato ad assumere Spinraza nello studio CS11 (Figura 3), con il massimo beneficio tra coloro che hanno iniziato prima il trattamento.
Dutch: Er werden verbeteringen van de motorische functie waargenomen bij patiënten die Spinraza bleven gebruiken na onderzoek CS3B en bij patiënten die de behandeling met Spinraza inzetten in onderzoek CS11 (figuur 3).
Italian: Queste possono comprendere mal di testa, vomito e mal di schiena.
Dutch: Deze bijwerkingen zijn, onder andere, hoofdpijn, braken en rugpijn.
Italian: L'endpoint primario era la percentuale di pazienti che conseguivano un miglioramento in una o più categorie nelle motor milestones (secondo la sezione 2 HINE: aumento ≥ 2 punti [o punteggio massimo] della capacità di calciare o afferrare volontariamente, OPPURE aumento ≥ 1 punto delle motor milestones di controllo della testa, rotolamento, capacità di star seduti, gattonamento, capacità di stare in posizione eretta o deambulazione).
Dutch: Het primaire eindpunt was het percentage patiënten dat verbetering vertoonde in één of meer categorieën van motorische mijlpalen (volgens sectie 2 van het Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE): een toename van ≥ 2 punten (of maximale score) op vermogen te schoppen of dingen bewust vast te pakken, óf een toename van ≥ 1 punt op de motorische mijlpalen met betrekking tot hoofdbewegingen, rollen, zitten, kruipen, staan, of lopen).
Italian: Motor milestones WHO
Dutch: Motorische mijlpalen volgens de WHO
Italian: All'analisi finale, è stato osservato un miglioramento statisticamente significativo del punteggio HFMSE, dal basale al Mese 15, nel gruppo trattato con Spinraza rispetto al gruppo di controllo con procedura simulata (Tabella 3, Figura 2).
Dutch: Bij de eindanalyse werd na 15 maanden een statistisch significante verbetering in HFMSE-score ten opzichte van de uitgangssituatie waargenomen in de groep die Spinraza kreeg, vergeleken met de sham-controlegroep (Tabel 3, Figuur 2).
Italian: Il flaconcino di Spinraza deve essere ispezionato prima della somministrazione per rilevare l'eventuale presenza di particelle.
Dutch: De injectieflacon met Spinraza dient voorafgaand aan toediening te worden geïnspecteerd op deeltjes.
Italian: Effetti indesiderati legati alla puntura lombare possono verificarsi durante la somministrazione di Spinraza o successivamente.
Dutch: Er kunnen bijwerkingen optreden die verband houden met de lumbaalpunctie (ruggenprik) terwijl dit middel wordt toegediend of daarna.
Italian: L'età mediana di insorgenza dei segni e sintomi clinici di SMA è stata 6,5 settimane e 8 settimane rispettivamente per i pazienti trattati con Spinraza vs pazienti di controllo con procedura simulata, e il 99% dei pazienti aveva 2 copie del gene SMN2 e pertanto si riteneva avere una maggiore probabilità di sviluppare SMA di tipo I. L'età mediana dei pazienti al ricevimento della prima dose è stata 164,5 giorni per i pazienti trattati e 205 giorni per i pazienti di controllo con procedura simulata.
Dutch: De mediane leeftijd waarop de klinische klachten en symptomen van SMA zich voor het eerst voordeden, was 6,5 weken voor patiënten die Spinraza kregen en 8 weken voor patiënten die de schijnbehandeling kregen; 99% van de patiënten had 2 kopieën van het SMN2-gen, en bij deze patiënten werd het daarom hoogstwaarschijnlijk geacht dat zij SMA-type I zouden ontwikkelen.
Italian: Ogni flaconcino da 5 ml contiene nusinersen sodico equivalente a 12 mg di nusinersen (2,4 mg/ml).
Dutch: Elke injectieflacon van 5 ml bevat nusinersen-natrium overeenkomend met 12 mg nusinersen (2,4 mg/ml).
Italian: Lo studio CS3B (ENDEAR) è stato uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con procedura simulata, condotto in 121 neonati sintomatici di età ≤ 7 mesi, con diagnosi di SMA (insorgenza dei sintomi prima dei 6 mesi di età).
Dutch: Het onderzoek CS3B (ENDEAR) was een gerandomiseerd, dubbelblind fase 3-onderzoek met een controle bestaande uit een schijnbehandeling (sham), uitgevoerd bij 121 symptomatische zuigelingen ≤ 7 maanden oud bij wie SMA was vastgesteld (symptomen deden zich voor het eerst voor op een leeftijd jonger dan 6 maanden).
Italian: Una volta aspirata nella siringa, la soluzione deve essere eliminata se non utilizzata entro 6 ore. 10.
Dutch: Als de oplossing, nadat deze in de spuit is opgezogen, niet binnen 6 uur wordt gebruikt, moet deze worden weggegooid.
Italian: Un miglioramento sostenuto è stato osservato in pazienti con SMA di tipo II che hanno manifestato un miglioramento medio rispetto al punteggio HFMSE al basale di 5,1 (DS 4,05 - n = 11) al Giorno 253 e di 9,1 (DS 6,61 - n = 9) al Giorno 1050.
Dutch: Er werd een aanhoudende verbetering gezien bij patiënten met SMA-type II die een gemiddelde verbetering van de HFMSEscore ten opzichte van de uitgangssituatie hadden van 5,1 (SD 4,05; n=11) op dag 253 en 9,1 (SD 6,61; n=9) op dag 1050.
Italian: Vi sono state segnalazioni di idrocefalo comunicante non correlato a meningite o emorragia in pazienti trattati con nusinersen nel contesto post-marketing.
Dutch: In de post-marketingsetting zijn er bij patiënten die werden behandeld met nusinersen meldingen geweest van communicerende hydrocefalus die niet gerelateerd was aan meningitis of bloeding.
Italian: Il punteggio totale medio è stato 49,8 (DS 12,46) al Giorno 253 e 52,6 (DS 12,78) al Giorno 1050.
Dutch: De gemiddelde totale score bedroeg 49,8 (SD 12,46) op dag 253 en 52,6 (SD 12,78) op dag 1050.
Italian: Non sono stati segnalati casi di sovradosaggio associato a reazioni avverse negli studi clinici.
Dutch: Er zijn in klinische onderzoeken geen gevallen van overdosering gemeld die in verband werden gebracht met bijwerkingen.
Italian: Insorgenza in età neonatale
Dutch: Eerste symptomen op zuigelingenleeftijd
Italian: 19,7% (IC al 95%: 10,9; p=0,0811
Dutch: 19,7% (95%-BI: 10,9 - 31,3) p=0,0811
Italian: Nei pazienti con SMA di tipo II è stato eseguito il test modulare degli arti superiori, con un miglioramento medio di 1,9 (DS 2,68 - n = 11) al Giorno 253 e di 3,5 (DS 3,32 - n = 9) al Giorno 1050.
Dutch: Bij patiënten met SMA-type II werd de Upper Limb Module-test uitgevoerd met een gemiddelde verbetering van 1,9 (SD 2,68; n=11) op dag 253 en 3,5 (SD 3,32; n=9) op dag 1050.
Italian: 3,9 (IC al 95%: 3,0; 4,9) p=0,0000001
Dutch: 3,9 (95%-BI: 3,0 - 4,9) p = 0,0000001
Italian: acido cloridrico, acqua per preparazioni iniettabili.
Dutch: natriumhydroxide, zoutzuur, water voor injectie.
Italian: Se ha dubbi, consulti il medico o l'infermiere prima che lei o suo figlio riceva Spinraza.
Dutch: Neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige voordat u of uw kind dit middel toegediend krijgt.
Italian: 4,2 (IC al 95%: 3,4; 5,0) p=0,00000016
Dutch: 4,2 (95%-BI: 3,4 - 5,0) p=0.00000016
Italian: L'uso di Spinraza non è stato studiato in pazienti con compromissione epatica.
Dutch: Spinraza is niet onderzocht bij patiënten met nierinsufficiëntie.
Italian: A discrezione del medico, può essere considerato l'impiego dell'ecografia o di altre tecniche di imaging per guidare la somministrazione intratecale di Spinraza.
Dutch: Het gebruik van echoscopie of andere beeldvormingstechnieken als hulpmiddel bij de intrathecale toediening van Spinraza kan worden overwogen naar het oordeel van de arts.
Italian: I pazienti con SMA di tipo III hanno dimostrato un miglioramento medio rispetto al punteggio HFMSE al basale di 1,3 (DS 1,87, n = 16) al Giorno 253 e di 1,2 (DS 4,64 - n = 11) al Giorno 1050.
Dutch: Bij patiënten met SMA-type III werd een gemiddelde verbetering van de HFMSE-score ten opzichte van de uitgangssituatie waargenomen van 1,3 (SD 1,87; n=16) op dag 253 en 1,2 (SD 4,64; n=11) op dag 1050.
Italian: CS11, la maggioranza era viva e ancora senza ventilazione permanente al momento dell'analisi ad interim.
Dutch: Van de patiënten zonder permanente beademing in de uitgangssituatie van onderzoek CS11 was de meerderheid ten tijde van de tussentijdse analyse in leven en zonder permanente beademing.
Italian: L'atrofia muscolare spinale è causata dalla carenza di una proteina chiamata fattore di sopravvivenza dei motoneuroni (SMN) nell'organismo, che comporta la perdita di cellule nervose nel midollo spinale, con conseguente debolezza dei muscoli delle spalle, delle anche, delle cosce e della parte superiore della schiena.
Dutch: Daardoor gaan zenuwcellen in het ruggenmerg verloren, wat leidt tot zwakte van de spieren in de schouders, heupen, bovenbenen en bovenrug.
Italian: 2Valutata utilizzando la popolazione Intent-to-Treat (Spinraza: n = 84; controllo con procedura simulata: n = 42); i dati per i pazienti senza una visita al Mese 15 sono stati imputati mediante il metodo dell'imputazione multipla 3Media dei minimi quadrati
Dutch: 2 Beoordeeld aan de hand van de ‘intent-to-treat'-populatie (Spinraza n=84; sham-controlegroep n=42); gegevens voor patiënten die nog geen bezoek na 15 maanden hadden afgelegd, werden geïmputeerd door middel van de ‘multiple imputation'-methode.
Italian: Nel corso degli studi clinici di Spinraza non sono state osservate complicanze gravi della puntura lombare, come infezioni gravi.
Dutch: Er zijn geen ernstige complicaties van lumbaalpunctie, zoals ernstige infecties, waargenomen in de klinische onderzoeken met Spinraza.
Italian: 56,8% (IC al 95%: 45,6; p=0,00065
Dutch: 56,8% (95%-BI: 45,6 - 68,1) P=0,00065
Italian: Pazienti di controllo con procedura simulata
Dutch: Patiënten in de sham-controlegroep
Italian: Tra i pazienti che hanno iniziato il trattamento con Spinraza nello studio CS4 (n=39), si sono osservati stabilizzazione o ulteriori miglioramenti dei punteggi medi HFMSE (0,2; DS 3,06) e RULM (0,7; DS 2,69) dal basale al giorno 265 nello studio CS11.
Dutch: Van de uitgangssituatie tot onderzoeksdag 265 in onderzoek CS11 werd stabilisatie of verdere verbetering van de mediane HFMSE- (0,2; SD 3,06) en RULM-scores (0,7; SD 2,69) waargenomen voor patiënten bij wie de behandeling met Spinraza in onderzoek CS4 werd ingezet (n=39).
Italian: Segnalazione degli effetti indesiderati Se lei o suo figlio manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all'infermiere.
Dutch: Het melden van bijwerkingen Krijgt u of uw kind last van bijwerkingen, neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige.
Italian: Nusinersen non ha dimostrato evidenza di genotossicità.
Dutch: Er zijn geen aanwijzingen gevonden voor genotoxiciteit van nusinersen.
Italian: , cloruro di potassio, cloruro di calcio diidrato, cloruro esaidrato di magnesio, idrossido di sodio,
Dutch: natriumchloride, kaliumchloride, calciumchloride-dihydraat, magnesiumchloride-hexahydraat,
Italian: L'uso di Spinraza non è stato studiato in pazienti con compromissione renale.
Dutch: Spinraza is niet onderzocht bij patiënten met leverinsufficiëntie.
Italian: Variazione media dal basale al Mese 15 del punteggio RULM totale2,3
Dutch: Gemiddelde verandering in totale RULM-score na 15 maanden ten opzichte van uitgangssituatie2,3
Italian: Sono stati osservati ulteriori miglioramenti dei punteggi medi delle motor milestones totali (HINESezione 2) (2,1; DS 4,36; n=22) e CHOP INTEND (4,68; DS 3,993, n=22) dal basale al giorno 304 dello studio CS11.
Dutch: Van de uitgangssituatie tot onderzoeksdag 304 in onderzoek CS11 werd een verdere verbetering van de mediane totale motorische-functiemijlpaal (HINE sectie 2) (2,1; SD 4,36; n=22) en de CHOP INTEND-scores (4,68; SD 3,993; n=22) waargenomen.
Italian: Dei 13 pazienti con SMA ad insorgenza in età neonatale, 7 su 9 pazienti (78%; IC al 95%: 45, 94) nel gruppo Spinraza e 0 su 4 (0%; IC al 95%: 0, 60) nel gruppo con procedura simulata hanno soddisfatto i criteri di risposta per le motor milestones (secondo la sezione 2 HINE: aumento ≥2 punti [o punteggio massimo] nella capacità di scalciare OPPURE aumento ≥1 punto nelle motor milestones di controllo della testa, rotolamento, capacità di star seduti, gattonamento, capacità di stare in posizione eretta o deambulazione e miglioramento in un numero maggiore di categorie di motor milestones rispetto a peggioramento).
Dutch: Van de 13 patiënten met SMA die zich voor het eerst op zuigelingenleeftijd manifesteerde, voldeden 7 van de 9 patiënten (78%; 95%-BI: 45, 94) in de Spinraza-groep en 0 van de 4 patiënten (0%; 95%-BI: 0, 60) in de sham-controlegroep aan de criteria voor motorische-mijlpaalrespons (volgens HINE sectie 2:
Italian: Al giorno 700, 7 pazienti su 11 (64%) con 2 copie del gene SMN2 e 0 pazienti su 5 (0%) con 3 copie del gene SMN2, hanno soddisfatto i criteri definiti dal protocollo di SMA con manifestazioni cliniche, tuttavia tali pazienti hanno registrato un aumento di peso e raggiunto motor milestones WHO in contrasto con la SMA di tipo I. Un confronto del raggiungimento delle motor milestones tra i pazienti con SMA sintomatica ad insorgenza neonatale e SMA pre-sintomatica è riportato nella Figura 3.
Dutch: Op dag 700 voldeden 7 van de 11 patiënten (64%) met 2 kopieën van het SMN2-gen en 0 van de 5 patiënten (0%) met 3 kopieën van het SMN2-gen aan de in het protocol gedefinieerde criteria voor klinische manifestatie van SMA.
Italian: Si rivolga al medico prima che lei o suo figlio riceva Spinraza.
Dutch: Neem contact op met uw arts voordat u of uw kind dit middel toegediend krijgt.
Italian: 5,9% (IC al 95%: 0,7;
Dutch: 5,9% (95%-BI: 0,7 - 19,7)
Italian: Si raccomanda di rimuovere il volume di LCS equivalente al volume di Spinraza da iniettare, prima della somministrazione di Spinraza.
Dutch: Het wordt aangeraden vóór toediening van Spinraza een volume cerebrospinale vloeistof equivalent aan het te injecteren volume Spinraza te verwijderen.
Italian: Tutti i pazienti che hanno ricevuto Spinraza erano vivi all'iniziale conclusione della Parte 1, tuttavia un paziente nel braccio di controllo è morto al giorno 289 dello studio.
Dutch: Alle patiënten die Spinraza ontvingen, waren in leven ten tijde van de vroegtijdige beëindiging van deel 1.
Italian: Informi il medico se lei o suo figlio sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale.
Dutch: Gebruikt u of uw kind naast Spinraza nog andere geneesmiddelen, heeft u of uw kind dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat u of uw kind in de nabije toekomst andere geneesmiddelen gaat gebruiken?
Italian: Sono stati osservati miglioramenti dal basale dei punteggi medi delle motor milestones totali (HINE-Sezione 2) (1,2; DS 1,8; n=12) e CHOP INTEND (3,58; DS 7,051, n=12) al giorno 304 dello studio CS11.
Dutch: Van de uitgangssituatie tot onderzoeksdag 304 in onderzoek CS11 werd een verbetering van de mediane totale motorische-functiemijlpaal (HINE sectie 2) (1,2; SD 1,8; n=12) en de CHOP INTEND-scores (3,58; SD 7,051; n=12) waargenomen.
Italian: Tuttavia, sono stati esaminati i dati sulla sicurezza individuale per i casi ADA-positivi manifestatisi con il trattamento e non sono stati identificati eventi avversi (AE) di interesse.
Dutch: De afzonderlijke veiligheidsgegevens van de patiënten met ADA's als gevolg van de behandeling werden echter wel beoordeeld.
Italian: Come viene somministrato Spinraza
Dutch: Hoe wordt Spinraza toegediend?
Italian: Ogni flaconcino da 5 ml contiene nusinersen sodico equivalente a 12 mg di nusinersen.
Dutch: Elke injectieflacon van 5 ml bevat nusinersen-natrium overeenkomend met 12 mg nusinersen.
Italian: - Ogni flaconcino da 5 ml contiene nusinersen sodico equivalente a 12 mg di nusinersen.
Dutch: - Elke injectieflacon van 5 ml bevat nusinersen-natrium, wat overeenkomt met 12 mg nusinersen.
Italian: Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte materno chieda consiglio al medico prima di ricevere questo medicinale.
Dutch: Bent u zwanger, denkt u zwanger te zijn, wilt u zwanger worden of geeft u borstvoeding?
Italian: CS7 è uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, con procedura simulata su pazienti sintomatici con diagnosi di SMA ad insorgenza in età neonatale (≤6 mesi) o ad insorgenza più tardiva (>6 mesi) e 2 o 3 copie del gene SMN2 (Parte 1), seguito da una fase di estensione in aperto a lungo termine (Parte 2).
Dutch: Er werd een aanvullend klinisch onderzoek, CS7 (EMBRACE), geopend voor patiënten die niet in aanmerking kwamen voor deelname aan onderzoek CS3B of onderzoek CS4 vanwege de screeningleeftijd of het aantal kopieën van het SMN2-gen. CS7 is een gerandomiseerd, dubbelblind fase 2-onderzoek met sham-procedure met symptomatische patiënten gediagnosticeerd met SMA die zich voor het eerst op zuigelingenleeftijd manifesteerde (≤ 6 maanden) of SMA die zich later manifesteerde (> 6 maanden) en 2 of 3 kopieën van het SMN2-gen (deel 1), met een langdurige openlabelvervolgfase (deel 2).
Italian: Il trattamento deve proseguire fino a quando il paziente ne trae beneficio.
Dutch: De behandeling moet worden voortgezet zolang de patiënt er baat bij heeft.
Italian: Il 30 maggio 2017 la Commissione europea ha rilasciato un'autorizzazione all'immissione in commercio per Spinraza, valida in tutta l'Unione europea.
Dutch: De Europese Commissie heeft op 30 mei 2017 een in de hele Europese Unie geldige vergunning voor het in de handel brengen van Spinraza verleend.
Italian: La prima dose deve essere seguita da altre 3 dosi, dopo 2, 4 e 9 settimane e successivamente da una dose ogni 4 mesi.
Dutch: De eerste dosis moet na 2, 4 en 9 weken worden gevolgd door nog 3 doses en elke 4 maanden daarna door één dosis.
Italian: Questo sostituisce la proteina mancante, alleviando così i sintomi della malattia.
Dutch: Dit vervangt het ontbrekende eiwit, waardoor de symptomen van de ziekte worden verlicht.
Italian: Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro ed efficace di Spinraza?
Dutch: Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Spinraza te waarborgen?
Italian: Nella sua valutazione, l'Agenzia europea per i medicinali ha riconosciuto la natura grave della malattia e la necessità urgente di trattamenti efficaci.
Dutch: In zijn beoordeling erkende het Europees Geneesmiddelenbureau de ernst van de aandoening en de dringende behoefte aan effectieve behandelingen.
Italian: Sebbene il medicinale non sia stato testato in pazienti che presentavano le forme più gravi e quelle più lievi di SMA, si prevede che fornisca benefici simili a questi pazienti.
Dutch: Hoewel het geneesmiddel niet is getest bij patiënten met de ernstigste en lichtste vormen van SMA, wordt verwacht dat het bij deze patiënten vergelijkbare voordelen zal opleveren.
Italian: Il medicinale è disponibile come soluzione iniettabile in flaconcini da 12 mg.
Dutch: Het geneesmiddel is verkrijgbaar als oplossing voor injectie in flacons van 12 mg.
Italian: Non ha lo scopo di fornire consigli pratici sull'utilizzo di Spinraza.
Dutch: Het is niet bedoeld als praktisch advies voor het gebruik van Spinraza.
Italian: Questo è il riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Spinraza.
Dutch: Dit document is een samenvatting van het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor Spinraza.
Italian: La malattia è associata ad un difetto del cromosoma 5q e i sintomi generalmente iniziano poco dopo la nascita.
Dutch: De aandoening houdt verband met een defect op chromosoom 5q en de symptomen beginnen meestal kort na de geboorte.
Italian: Poiché il numero di pazienti affetti da SMA è basso, la malattia è considerata "rara" e Spinraza è stato qualificato come "medicinale orfano" (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 2 aprile 2012.
Dutch: Aangezien het aantal patiënten met SMA klein is, wordt de ziekte als ‘zeldzaam' beschouwd en werd Spinraza op 2 april 2012 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).