FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Slovenian: Farmakokinetike nusinersena pri bolnikih z okvaro ledvic ali jeter niso proučevali.
Croatian: Farmakokinetika nusinersena u bolesnika s oštećenjem funkcije bubrega ili jetre nije ispitana.
Slovenian: O večini teh neželenih učinkov so poročali v 72 urah po postopku.
Croatian: Većina tih nuspojava zabilježena je unutar 72 sata nakon postupka.
Slovenian: Kaj je zdravilo Spinraza in za kaj ga uporabljamo
Croatian: Što je Spinraza i za što se koristi
Slovenian: Med bolniki, ki v izhodišču študije CS11 niso prejemali trajne ventilacije, je bila v času vmesne analize večina živa in ni prejemala trajne ventilacije.
Croatian: Većina bolesnika bez trajne ventilacije na početku ispitivanja CS11 je u trenutku interim analize bila živa i bez trajne ventilacije.
Slovenian: Neodprte viale zdravila Spinraza lahko vzamete iz hladilnika in jih spet vrnete nazaj v hladilnik, če je to potrebno.
Croatian: Neotvorene bočice lijeka Spinraza mogu se izvaditi iz hladnjaka i ponovno vratiti u hladnjak po potrebi.
Slovenian: 2Ocenjeno z uporabo populacije z namenom zdravljenja (zdravilo Spinraza n=84; kontrola s placebom n=42); podatki za bolnike brez pregleda v 15. mesecu so bili pripisani z metodo večkratne imputacije.
Croatian: 2Procjena na temelju populacije predviđene za liječenje (Spinraza n=84; kontrola placebo postupkom n=42); podaci za bolesnike bez pregleda u 15. mjesecu bili su pripisani metodom višestruke imputacije.
Slovenian: Kljub temu so bili posamezni podatki o varnosti za pozitivne primere ADA, ki so jih odkrili med zdravljenjem,
Croatian: Međutim, pregledani su pojedinačni podaci o sigurnosti za slučajeve pozitivne na protutijela na lijek koji su se pojavili tijekom liječenja, te nisu zabilježni nikakvi značajni štetni događaji.
Slovenian: Tél: +33 (0)1 41 37 95 95
Croatian: Biogen France SAS Tél: +33 (0)1 41 37 95 95
Slovenian: Predložitev rezultatov študije: drugi kvartal 2024.
Croatian: Podnošenje rezultata ispitivanja: travanj 2023.
Slovenian: O večini teh neželenih učinkov poročajo v 72 urah po postopku.
Croatian: Većina tih nuspojava zabilježena je unutar 72 sata od postupka.
Slovenian: Če ste negotovi, se posvetujte z zdravnikom ali medicinsko sestro, preden prejmete ali preden vaš otrok prejme zdravilo Spinraza.
Croatian: Ako niste sigurni, obratite se svom liječniku ili medicinskoj sestri prije nego što Vi ili Vaše dijete počnete primati lijek Spinraza.
Slovenian: da se bo bolnikom v tej študiji razvil SMA tipa II ali III.
Croatian: Smatralo se da će bolesnici u ovom ispitivanju najvjerojatnije razviti tip II ili tip III SMA.
Slovenian: Od 20 vključenih preiskovancev je bilo ob zadnjem obisku živih 11 preiskovancev (55 %), ki niso prejemali trajne ventilacije.
Croatian: Od 20 ispitanika njih 11 (55 %) bilo je živo te tijekom zadnjeg posjeta nije bilo na trajnoj ventilaciji.
Slovenian: Bolniki so dosegli mejnike, ki so bili pri SMA tipa I ali II nepričakovani in so se bolj skladali z normalnim razvojem.
Croatian: I ili tip II SMA i više su odgovarale normalnom razvoju.
Slovenian: Povprečni rezultat CHOP INTEND je bil med bolniki s po 2 kopijama gena za SMN2 ob zadnji oceni 61,0 (46-64), med bolniki s po 3 kopijami gena za SMN2 pa je bil 62,6 (58-64).
Croatian: Srednja vrijednost CHOP INTEND rezultata na zadnjoj procjeni bio je 61,0 (46 do 64) u bolesnika s 2 kopije SMN2 te 62,6 (58 do 64) u bolesnika s 3 kopije SMN2.
Slovenian: Koristi in tveganja nadaljevanja zdravljenja z zdravilom Spinraza, tačas ko ima bolnik nameščen "ventrikulo-peritonealni spoj", trenutno niso znana.
Croatian: Koristi i rizici nastavka primjene lijeka Spinraza kad je postavljen ventrikuloperitonealni drenažni sustav za sada nisu poznati.
Slovenian: Nekaterim bolnikom so vstavili ventrikulo-peritonealni spoj.
Croatian: Nekim je bolesnicima bio ugrađen ventrikuloperitonealni drenažni sustav (šant, engl. shunt).
Slovenian: Obstaja majhno število poročil o bolnikih, pri katerih se je po dajanju zdravila Spinraza razvil hidrocefalus (kopičenje prevelike količine tekočine okrog možganov).
Croatian: U malog broja bolesnika zabilježen je razvoj hidrocefalusa (nakupljanja prevelike količine tekućine oko mozga) nakon što su primili lijek Spinraza.
Slovenian: Te rezultate podpira odprta študija 2. faze pri simptomatičnih bolnikih, ki so jim postavili diagnozo
Croatian: Ove je rezultate potkrijepilo otvoreno ispitivanje faze 2 u simptomatskih bolesnika kojima je dijagnosticirana SMA (CS3A).
Slovenian: Upoštevajoč poročilo Odbora za oceno tveganja na področju farmakovigilance (PRAC) o oceni rednih posodobljenih poročil o varnosti zdravila (PSUR) za nusinersen je Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) sprejel naslednje znanstvene zaključke:
Croatian: Uzimajući u obzir PRAC-ovo izvješće o ocjeni periodičkog(ih) izvješća o neškodljivosti lijeka (PSUR) za nusinersen, znanstveni zaključci CHMP-a su sljedeći:
Slovenian: Od tistih z ugotovljenimi vrednostmi v 15. mesecu se je celotni rezultat HFMSE izboljšal večjemu deležu bolnikov (73 % proti 41 %) in poslabšal manjšemu deležu bolniku, zdravljenih z zdravilom Spinraza (23% proti 44%) v primerjavi z bolniki, ki so prejemali placebo.
Croatian: Među bolesnicima sa zabilježenim vrijednostima u 15. mjesecu, veći udio onih liječenih Spinrazom imao je poboljšanje (73% naspram 41%), a manji udio pogoršanje (23% naspram 44%) ukupnog rezultata na ljestvici HFMSE u usporedbi s kontrolnim ispitanicima u kojih je proveden placebo postupak.
Slovenian: Povprečni celotni rezultat je bil 26,4 (SD 11,91) po 253 dneh in 31,3 (SD 13,02) po 1050 dneh zdravljenja, brez platoja.
Croatian: Srednja vrijednost ukupnog rezultata bila je 26,4 (SD 11,91) na 253. dan i 31,3 (SD 13,02) na 1050. dan liječenja bez opaženog platoa.
Slovenian: Za druga zdravila, ki pripadajo isti skupini zdravil kot zdravilo Spinraza, so dokazali, da vplivajo na ledvice.
Croatian: Pokazalo se da drugi lijekovi iz iste skupine lijekova kao i Spinraza utječu na bubrege.
Slovenian: Zdravilo Spinraza deluje tako, da pomaga telesu izdelovati več beljakovine SMN, ki je ljudem s SMA primanjkuje.
Croatian: Spinraza djeluje tako što pomaže tijelu da proizvede više proteina SMN koji nedostaje osobama sa spinalnom mišićnom atrofijom.
Slovenian: Pred uporabo lahko neodprte viale zdravila Spinraza vzamete iz hladilnika in jih spet daste nazaj v hladilnik, če je to potrebno.
Croatian: Prije primjene, neotvorene bočice lijeka Spinraza mogu se izvaditi iz hladnjaka i ponovno vratiti u hladnjak po potrebi.
Slovenian: Povprečni celotni rezultat motoričnih mejnikov (+/
Croatian: Srednja vrijednost (+/- SE) rezultat za cjelokupne ključne točke motoričkog razvoja
Slovenian: Mediana starosti bolnikov, ki so zdravljenje z zdravilom Spinraza prvič začeli v študiji CS11 (n = 24; kontrolni bolniki na placebu v študiji CS3B), je bila 17,8 meseca (razpon 10-23 mesecev), v izhodišču študije CS11 pa so imeli povprečni rezultat CHOP INTEND 17,25 (razpon 2,0-46,0).
Croatian: Medijan dobi bolesnika koji su prvi put liječeni lijekom Spinraza u ispitivanju CS11 (n = 24, kontrolna skupina s placebom u ispitivanju CS3B) bio je 17,8 mjeseci (raspon od 10 do 23 mjeseca), a srednja vrijednost rezultata na početku ispitivanja CS11 za CHOP INTEND bila je 17,25 (raspon od 2,0 do
Slovenian: Spinraza se mora uporabljati aseptično tehniko; glejte navodila za uporabo v poglavju 6.6. 4.3 Kontraindikacije
Croatian: Priprema i primjena lijeka Spinraza mora se izvoditi aseptičkom tehnikom; vidjeti upute za primjenu u dijelu 6.6.
Slovenian: Čas do smrti ali trajne ventilacije (≥ 16 ur ventilacije/dan neprekinjeno za > 21 dni v odsotnosti akutnega reverzibilnega dogodka ali traheostomije) je bil določen za primarni končni opazovani dogodek.
Croatian: Kao mjera primarnog ishoda ocjenjivalo se vrijeme do smrti ili trajne ventilacije (≥16 sati ventilacije na dan neprekidno tijekom >21 dana u odsutnosti akutnog reverzibilnog događaja ili traheostomije).
Slovenian: Od teh bolnikov jih je 6 (33 %) v skupini z zdravilom Spinraza in 0 (0 %) v kontrolni skupini na placebu izpolnjevalo s protokolom opredeljena merila za bolnika, odzivnega z motoričnimi mejniki.
Croatian: Od tih bolesnika, 6 (33%) u skupini koja je primala lijek Spinraza i 0 (0%) u kontrolnoj skupini zadovoljilo je kriterije odgovora na liječenje s obzirom na postignute ključne točke motoričkog razvoja definirane planom ispitivanja.
Slovenian: Opomba 2: Od 110 bolnikov v naboru za oceno učinkovitosti jih je 29 umrlo (13 (18 %) bolnikov, zdravljenih z zdravilom Spinraza in 16 (43 %) kontrolnih bolnikov na placebu), 3 so prenehali sodelovati v študiji iz drugega razloga, ne zaradi smrti (2 (3 %) bolnika, zdravljena z zdravilom Spinraza in 1 (3 %) kontrolni bolnik na placebu) in zato niso bili vključeni v to analizo ES.
Croatian: Napomena 2: Od 110 bolesnika u podskupini za ocjenu djelotvornosti, 29 je umrlo (13 (18%) u skupini koja je primala lijek Spinraza i 16 (43%) u kontrolnoj skupini), dok su se 3 bolesnika povukla iz ispitivanja zbog drugog razloga osim smrti (2 (3%) u skupini koja je primala lijek Spinraza i 1 (3%) u kontrolnoj skupini) pa stoga nisu bili uključeni u ovu analizu djelotvornosti.
Slovenian: Bolniki, zdravljeni z zdravilom Spinraza
Croatian: Bolesnici liječeni lijekom Spinraza
Slovenian: Pri bolnikih z zmanjšano ravnijo zavesti je treba preveriti, ali imajo hidrocefalus.
Croatian: U bolesnika sa smanjenom razinom svijesti potrebno je uzeti u obzir mogućnost hidrocefalusa te provesti odgovarajući pregled.
Slovenian: Intratekalno injicirani nusinersen v CSF je popolnoma na voljo za porazdelitev iz CSF v tarčna tkiva centralnega živčnega sistema (CŽS).
Croatian: Intratekalna injekcija nusinersena u cerebrospinalni likvor omogućuje nusinersenu u cerebrospinalnom likvoru da se u potpunosti distribuira do ciljnih tkiva u središnjem živčanom sustavu (SŽS).
Slovenian: Pri končni analizi so ugotovili statistično značilno izboljšanje rezultata HFMSE od izhodišča do 15. meseca v skupini z zdravilom Spinraza v primerjavi s skupino, ki je prejemala placebo (preglednica 3, slika 2).
Croatian: U završnoj analizi, u skupini koja je primala Spinrazu opaženo je statistički značajno poboljšanje rezultata HFMSE od početka do 15. mjeseca u usporedbi s kontrolnom skupinom u kojoj je proveden placebo postupak (tablica 3, slika 2).
Slovenian: Med bolniki, katerih starost ni v razponu pričakovane starosti za doseganje mejnikov po SZO (95. percentil), je 17 od 22 bolnikov (77 %) osvojilo mejnik samostojne hoje.
Croatian: Među bolesnicima starijim od raspona koji je SZO definirao za očekivanu dob postignuća (95. percentil), 17 od 22 (77 %) hodalo je samostalno.
Slovenian: Kako se daje zdravilo Spinraza
Croatian: Kako se daje lijek Spinraza
Slovenian: Smatrali so, da se bo pri bolnikih v tej študiji najverjetneje razvila SMA tipa I ali II.
Croatian: Smatralo se da će bolesnici u ovom ispitivanju najvjerojatnije razviti tip I SMA.
Slovenian: En ml vsebuje 2,4 mg nusinersena.
Croatian: Jedan ml sadrži 2,4 mg nusinersena.
Slovenian: CS7 je randomizirana, dvojno slepa, s placebom kontrolirana študija 2. faze, ki je bila opravljena pri simptomatičnih bolnikih, ki so jim postavili diagnozo simptomatične SMA z nastopom pri dojenčku (≤ 6 mesecev) ali simptomatične SMA s poznejšim začetkom (> 6 mesecev) s po 2 ali 3 kopijami gena za SMN2 (1. del), ki ji sledi dolgoročna odprta podaljšana faza študije (2. del).
Croatian: CS7 randomizirano je dvostruko slijepo ispitivanje faze 2 s placebo postupkom u simptomatskih bolesnika u kojih je dijagnosticiran SMA s početkom u dojenačkoj dobi (≤ 6 mjeseci) ili SMA s kasnijim početkom (> 6 mjeseci) te 2 ili 3 kopije SMN2 (1. dio) nakon kojeg je slijedila dugotrajna faza otvorenog nastavka ispitivanja (2. dio).
Slovenian: Študije in vitro so pokazale, da nusinersen ni induktor ali inhibitor presnove preko presnovne poti CYP450.
Croatian: In vitro ispitivanja pokazala su da nusinersen nije ni induktor niti inhibitor metabolizma posredovanog CYP450.
Slovenian: - En ml vsebuje 2,4 mg nusinersena.
Croatian: - Jedan ml sadrži 2,4 mg nusinersena.
Slovenian: CS5 (#3) CS5 (#2) CS3A CS3B - kontrola z aktivno snovjo + CS11 CS11 (CS3B - kontrola s placebom) CS3B - kontrola s placebom
Croatian: CS5 (br. 3) CS5 (br. 2) CS3A CS3B lijek + CS11 CS11 (CS3B placebo) CS3B placebo
Slovenian: Natrijev dihidrogenfosfat dihidrat, natrijev hidrogenfosfat, natrijev klorid, kalijev klorid, kalcijev klorid dihidrat, magnezijev klorid heksahidrat, natrijev hidroksid, klorovodikova kislina, voda za injekcije.
Croatian: Natrijev dihidrogenfosfat dihidrat, natrijev hidrogenfosfat, natrijev klorid, kalijev klorid, kalcijev klorid dihidrat, magnezijev klorid heksahidrat, natrijev hidroksid, kloridna kiselina, voda za injekcije.
Slovenian: (PAES): Da bo imetnik dovoljenja za promet z zdravilom ocenil dolgoročno učinkovitost in varnost nusinersena pri simptomatičnih bolnikih s spinalno mišično atrofijo, mora izvesti odprto podaljšano študijo 3. faze (SHINE, CS11) in predložiti rezultate.
Croatian: Ispitivanje djelotvornosti lijeka nakon davanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet (PAES): Da bi procijenio dugoročnu djelotvornost i sigurnost primjene nusinersena u simptomatskih bolesnika sa spinalnom mišićnom atrofijom, nositelj odobrenja mora provesti otvoreni nastavak ispitivanja faze 3 (SHINE, CS11) i podnijeti rezultate tog ispitivanja.
Slovenian: Od 8 bolnikov, ki so jim postavili diagnozo simptomatične SMA s poznejšim začetkom, je 4 od 5 bolnikov (80 %; 95-% IZ: 38, 96) v skupini bolnikov, zdravljenih z zdravilom Spinraza, in 2 od 3 bolnikov (67 %; 95-% IZ: 21, 94) v kontrolni skupini bolnikov na placebu izpolnilo merila za doseganje tako opredeljene odzivnosti.
Croatian: Od 8 bolesnika koji su imali SMA s kasnijim početkom, 4 od 5 bolesnika (80 %, interval pouzdanosti 95 %: 38, 96) u skupini Spinraza te 2 od 3 bolesnika (67 %; interval pouzdanosti 95 %: 21, 94) u kontrolnoj skupini s placebom zadovoljilo je kriterije definicije odgovora.
Slovenian: Zdravila Spinraza ne smete redčiti.
Croatian: Lijek Spinraza ne smijete primiti:
Slovenian: Če izpustite ali če vaš otrok izpusti odmerek zdravila Spinraza, se posvetujte z zdravnikom, tako da boste prejeli ali bo vaš otrok prejel zdravilo Spinraza čimprej.
Croatian: Ako Vi ili Vaše dijete propustite dozu lijeka Spinraza, obratite se liječniku kako biste lijek Spinraza primili što je prije moguće.
Slovenian: Druga zdravila in zdravilo Spinraza
Croatian: Drugi lijekovi i Spinraza
Slovenian: 26,3 % (95-% IZ: 12,4,
Croatian: 26,3% (95% CI: 12,4; 40,2)
Slovenian: Čeprav je na 700. dan 7 od 11 bolnikov (64 %) (vsak s po 2 kopijama gena za SMN2) in 0 od 5 bolnikov (0%) (vsak s po 3 kopijami gena za SMN2) izpolnjevalo s protokolom opredeljena merila klinično izražene SMA, so ti bolniki pridobivali telesno maso in dosegali mejnike SZO ki niso bili skladni s SMA tipa I. Primerjavo doseganja motoričnih mejnikov med bolniki s simptomatično SMA z nastopom pri dojenčku in predsimptomatično SMA kaže slika 3.
Croatian: Na 700. dan, 7 od 11 bolesnika (64 %) s 2 kopije gena SMN2 te 0 od 5 bolesnika (0 %) s 3 kopije SMN2 zadovoljavali su protokolom definirane kriterije za klinički manifestni SMA, no ti su bolesnici dobivali na tjelesnoj težini i postizali točke razvoja prema SZO-u, što nije sukladno tipu
Slovenian: -1,0 (95-% IZ: -2,5, 0,5)
Croatian: -1,0 (95% CI: -2,5; 0,5)
Slovenian: Izpuščeni ali odloženi odmerki Če je odložen ali izpuščen začetni odmerek, je treba dati zdravilo Spinraza čimprej, s tem, da naj bo presledek med odmerki vsaj 14 dni, in nato nadaljevati odmerjanje s predpisano pogostnostjo.
Croatian: Ako se zakasni ili propusti udarna doza, lijek Spinraza je potrebno primijeniti čim prije, u razmaku od najmanje 14 dana između doza, te nastaviti s doziranjem prema propisanoj učestalosti.
Slovenian: Od 12 bolnikov (50 %), ki v študiji CS3B niso dosegli odzivnosti, opredeljene s trajno ventilacijo, je bilo v študiji CS11 živih 7 bolnikov (58 %), ki niso prejemali trajne ventilacije.
Croatian: Od dvanaest bolesnika (50 %) koji nisu zadovoljili kriterije definicije trajne ventilacije u ispitivanju CS3B, u ispitivanju CS11 bilo je živo bez trajne ventilacije 7 bolesnika (58 %).
Slovenian: Preglednica 2: Primarni in sekundarni končni opazovani dogodki v končni analizištudija CS3B
Croatian: Tablica 2: Mjere primarnog i sekundarnog ishoda u završnoj analizi - ispitivanje CS3B Parametar djelotvornosti
Slovenian: Poleg tega za nobenega bolnika v skupini bolnikov, zdravljenih z zdravilom Spinraza ali v kontrolni skupini bolnikov na placebu, ni bila potrebna trajna ventilacija.
Croatian: Dodatno, ni u skupini koja je primala lijek Spinraza ni u kontrolnoj skupini s placebo postupkom ni za jednog bolesnika nije bila potrebna primjena trajne ventilacije.
Slovenian: 0,5 (95-% IZ: -0,6, 1,6)
Croatian: 0,5 (95% CI: -0,6; 1,6)
Slovenian: • Če opazite pri sebi ali svojem otroku kateri koli neželeni učinek, se posvetujte z zdravnikom ali medicinsko sestro.
Croatian: • Ako kod sebe ili svog djeteta primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili medicinsku sestru.
Slovenian: (PAES): Da bo imetnik dovoljenja za promet z zdravilom ocenil dolgoročno učinkovitost in varnost nusinersena pri predsimptomatičnih bolnikih s spinalno mišično atrofijo, mora izvesti odprto študijo 2. faze (NURTURE (SM201)) in predložiti rezultate.
Croatian: Ispitivanje djelotvornosti lijeka nakon davanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet (PAES): Da bi procijenio dugoročnu djelotvornost i sigurnost primjene nusinersena u predsimptomatskih bolesnika sa spinalnom mišićnom atrofijom, nositelj odobrenja treba provesti otvoreno ispitivanje faze 2 (NURTURE (SM201)) i podnijeti rezultate tog ispitivanja.
Slovenian: Eden od 28 bolnikov je imel 2 kopiji gena za SMN2, 21 jih je imelo po 3 kopije, 6 pa po 4 kopije.
Croatian: Od 28 bolesnika, 1 je imao 2 kopije gena SMN2, njih 21
Slovenian: Če je odložen ali izpuščen vzdrževalni odmerek, je treba dati zdravilo Spinraza čimprej in nato nadaljevati z odmerjanjem na 4 mesece.
Croatian: Ako se zakasni ili propusti doza održavanja, lijek Spinraza je potrebno primijeniti čim prije te nastaviti s doziranjem svaka 4 mjeseca.
Slovenian: Razmerje ogroženosti (95-% IZ) Vrednost p6
Croatian: Omjer hazarda (95% CI) p-vrijednost6
Slovenian: Bolnike so randomizirali v razmerju 2:1, bodisi na zdravilo Spinraza (po odobrenem režimu odmerjanja) bodisi na kontrolo s placebom, zdravljenje pa je trajalo od 6 do 442 dni.
Croatian: Bolesnici su bili randomizirani u omjeru 2:1 u skupinu koja je primala lijek Spinraza (prema odobrenom režimu doziranja) i skupinu u kojoj je proveden placebo postupak, a liječenje je trajalo u rasponu od 6 do 442 dana.
Slovenian: (intent to treat - ITT, zdravilo Spinraza n=80; kontrola s placebom n=41).
Croatian: Intent to Treat population) (ITT Spinraza n=80; kontrola n=41).
Slovenian: Študija CS3B (ENDEAR) je bila randomizirana, dvojno slepa, s placebom kontrolirana študija 3. faze, opravljena pri 121 simptomatičnih dojenčkih, starih ≤ 7 mesecev, ki so jim postavili diagnozo SMA (nastop simptomov pred 6 meseci starosti).
Croatian: Ispitivanje CS3B (ENDEAR) bilo je randomizirano, dvostruko slijepo ispitivanje faze 3 kontrolirano placebo postupkom (engl. sham procedure), provedeno u 121 simptomatskog dojenčeta u dobi od ≤ 7 mjeseci s postavljenom dijagnozom SMA (početak simptoma prije dobi od 6 mjeseci).
Slovenian: Začetek bolezni v poznejšem obdobju
Croatian: Kasniji početak
Slovenian: Kako dolgo se zdravilo Spinraza uporablja
Croatian: Koliko dugo primjenjivati lijek Spinraza
Slovenian: Od 45 bolnikov, ki v študiji CS3B niso dosegli odzivnosti, opredeljene s trajno ventilacijo, je bilo v času vmesne analize študije CS11 živih 38 bolnikov (84 %), ki niso prejemali trajne ventilacije.
Croatian: Od 45 bolesnika koji nisu zadovoljili kriterije definicije trajne ventilacije u ispitivanju CS3B u trenutku interim analize u ispitivanju CS11, 38 bolesnika (84 %) je bilo živo bez trajne ventilacije.
Slovenian: Motorični mejniki po SZO Delež bolnikov, ki so po 15 mesecih dosegli kakšen nov motoričen mejnik4
Croatian: Udio bolesnika koji su postigli nove ključne točke motoričkog razvoja u 15. mjesecu4
Slovenian: 1Študijo CS4 so prekinili po pozitivni statistični analizi primarnega končnega opazovanega dogodka pri vmesni analizi (statistično značilno izboljšanje od izhodiščnega rezultata HFMSE so ugotovili pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom Spinraza, v primerjavi z bolniki, ki so prejemali placebo (zdravilo Spinraza proti kontroli s placebom: 4,0 proti -1,9;
Croatian: 1Ispitivanje CS4 bilo je zaustavljeno nakon pozitivne statističke analize mjere primarnog ishoda u interim analizi (statistički značajno poboljšanje u odnosu na početni rezultat HFMSE opaženo je u bolesnika liječenih lijekom Spinraza u usporedbi s kontrolnim bolesnicima u kojih je proveden placebo postupak (Spinraza naspram kontrole placebo postupkom: 4,0 naspram
Slovenian: O času nastopa neželenega učinka v razponu od neposredno po injiciranju do 1 tedna po injiciranju so poročali pri 11 od zgoraj omenjenih 20 primerov.
Croatian: Za 11 od tih 20 slučajeva prijavljeno je vrijeme pojave, koje se kretalo od neposredno nakon ubrizgavanja do 1 tjedan nakon ubrizgavanja.
Slovenian: Bolnike so randomizirali v razmerju 2:1, bodisi na zdravilo Spinraza (ti so prejemali po 3 začetne odmerke in vzdrževalne odmerke vsakih 6 mesecev) bodisi na kontrolo s placebom, zdravljenje pa je trajalo 324 do 482 dni.
Croatian: Bolesnici su bili randomizirani u omjeru 2:1 u skupinu koja je primala lijek Spinraza (3 udarne doze i doze održavanja svakih 6 mjeseci) ili skupinu u kojoj je proveden placebo postupak, a liječenje je trajalo u rasponu od 324 do 482 dana.
Slovenian: Če pri sebi ali svojem otroku opazite katerega koli izmed neželenih učinkov, se posvetujte zdravnikom ali medicinsko sestro.
Croatian: Ako Vi ili Vaše dijete primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili medicinsku sestru.
Slovenian: Iz previdnostnih razlogov se je uporabi zdravila Spinraza med nosečnostjo bolje izogibati.
Croatian: Kao mjera opreza, preporučuje se izbjegavati primjenu lijeka Spinraza tijekom trudnoće.
Slovenian: V kliničnih študijah niso poročali o primerih prevelikega odmerjanja, povezanega z neželenimi učinki.
Croatian: U kliničkim ispitivanjima nije bio zabilježen nijedan slučaj predoziranja povezan s nuspojavama.
Slovenian: 6.6 Posebni varnostni ukrepi za odstranjevanje in ravnanje z zdravilom Samo za enkratno uporabo.
Croatian: 6.6 Posebne mjere za zbrinjavanje i druga rukovanja lijekom
Slovenian: Nekaterim od teh bolnikov je bilo treba za zdravljenje hidrocefalusa vstaviti pripravo, ki se imenuje ventrikulo-peritonealni spoj.
Croatian: Za liječenje hidrocefalusa, nekima od tih bolesnika trebala je biti ugrađena naprava koja se naziva ventrikuloperitonealni drenažni sustav.
Slovenian: Od
Croatian: U
Slovenian: KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA Ena 5 ml viala vsebuje natrijev nusinersenat, ki ustreza 12 mg nusinersena.
Croatian: KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV Jedna bočica od 5 ml sadrži nusinersennatrij što odgovara 12 mg nusinersena.
Slovenian: Povprečni celotni rezultat je bil 49,8 (SD 12,46) po 253 dneh in 52,6 (SD 12,78) po 1050 dneh.
Croatian: Srednja vrijednost ukupnog rezultata bila je 49,8 (SD 12,46) na 253. dan i 52,6 (SD 12,78) na 1050. dan.
Slovenian: Zdravilo Spinraza se daje: • na prvi dan zdravljenja, dan 0;
Croatian: • prvog dana liječenja, 0. dan
Slovenian: oznaka ATC: M09AX07 Mehanizem delovanja
Croatian: Farmakoterapijska skupina: Ostali pripravci za liječenje bolesti mišićno-koštanog sustava, ATK oznaka: M09AX07.
Slovenian: Povprečna razdalja 6MWT je bila 278,5 metra (SD 206,46) po 253 dneh in 333,6 metra (SD 176,47) po 1050 dneh.
Croatian: Srednja vrijednost prevaljenog puta u šestominutnom testu hodanja bila je 278,5 metara (SD 206,46) na 253. dan i 333,6 metara (SD 176,47) na 1050. dan.
Slovenian: Število bolnikov, ki so umrli ali prejeli trajno ventilacijo Razmerje ogroženosti (95-% IZ) Vrednost p6
Croatian: Ukupno preživljenje2 Broj umrlih bolesnika Omjer hazarda (95% CI) p-vrijednost6
Slovenian: Povprečna sprememba celotnega rezultata RULM od izhodišča do
Croatian: Srednja vrijednost promjene ukupnog RULM rezultata od početne vrijednosti do 15. mjeseca2,3