FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Les patients atteints de MPS VII ayant bénéficié d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques ont été exclus de cette étude.
Norwegian Bokmål: Pasienter med MPS VII som fikk behandling med hematopoietisk stamcelletransplantat, var utelukket fra denne studien.
French: Chaque flacon contient 17,8 mg de sodium.
Norwegian Bokmål: Hvert hetteglass inneholder 17,8 mg natrium.
French: Mepsevii contient une enzyme appelée vestronidase alfa.
Norwegian Bokmål: Mepsevii inneholder et enzym som heter vestronidase alfa.
French: L'instauration rapide d'un traitement chez les enfants peut prévenir l'aggravation de la maladie et diminuer les atteintes irréversibles.
Norwegian Bokmål: Hvis man starter tidlig med behandling hos barn, kan det hindre at sykdommen blir verre og redusere permanent skade.
French: Autres études
Norwegian Bokmål: Andre undersøkelser
French: - si vous présentez des antécédents de réaction allergique sévère à la vestronidase alfa ou à l'un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).
Norwegian Bokmål: - dersom du noen gang har hatt en alvorlig allergisk reaksjon overfor vestronidase alfa eller noen av de andre innholdsstoffene i dette legemidlet (listet opp i avsnitt 6).
French: - La dose recommandée est de 4 mg par kilogramme de poids corporel.
Norwegian Bokmål: - Den anbefalte dosen er 4 mg for hver kg kroppsvekt.
French: Classe pharmacothérapeutique : autres médicaments des voies digestives et du métabolisme, code ATC : A16AB18
Norwegian Bokmål: Farmakoterapeutisk gruppe: Andre fordøyelses- og stoffskiftepreparater, enzymer, ATC-kode: A16AB18
French: Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, Irlande
Norwegian Bokmål: Millmount Healthcare Ltd. Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, Irland
French: Le traitement doit être surveillé par un professionnel de santé spécialisé dans la prise en charge des patients atteints de MPS VII ou de tout autre trouble métabolique héréditaire.
Norwegian Bokmål: Behandling skal overvåkes av helsepersonell med erfaring i behandling av pasienter med MPS VII eller andre arvelige metabolske sykdommer.
French: Une aiguille suffisamment large (calibre 18) doit être utilisée pour éviter au maximum la formation de bulles dans la solution.
Norwegian Bokmål: Bruk en stor nok nål (18 gauge) for å minimere bobler i oppløsningen.
French: Mepsevii n'a aucun effet ou un effet négligeable sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
Norwegian Bokmål: Mepsevii har ingen eller ubetydelig påvirkning på evnen til å kjøre bil og bruke maskiner.
French: - A conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C).
Norwegian Bokmål: - Oppbevares i kjøleskap (2 °C til 8 °C).
French: Les effets du traitement par la vestronidase alfa doivent faire l'objet d'une évaluation régulière et il conviendra d'envisager l'interruption du traitement dans les cas où des bénéfices manifestes (notamment la stabilisation des manifestations de la maladie) ne sont pas observés.
Norwegian Bokmål: Effektene av behandling med vestrodinase alfa skal evalueres regelmessig, og seponering av behandlingen skal vurderes i tilfeller der det ikke observeres klar nytte (inkludert stabilisering av sykdomsmanifestasjoner).
French: Ne pas utiliser la solution si celle-ci est décolorée ou si elle contient des particules en suspension.
Norwegian Bokmål: Ikke bruk oppløsningen hvis den er misfarget eller det er partikler i oppløsningen.
French: Afin d'obtenir des données à long terme sur l'efficacité et la sécurité d'emploi du traitement par Mepsevii et caractériser la mucopolysaccharidose de type VII de façon complète, dont la variabilité des manifestations cliniques, la progression et l'histoire naturelle de la maladie, il est demandé au titulaire de l'autorisation de mise sur le marché de soumettre les résultats d'une étude basée sur une source adéquate de données dérivant d'un Programme de Surveillance de la Maladie chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type VII.
Norwegian Bokmål: For å fremskaffe langsiktige data på effekt og sikkerhet ved behandling med Mepsevii og å karakterisere hele mukopolysakkaridose VII, deriblant variabilitet av klinisk manifestasjon, progresjon og naturlige historikk, skal MAH sende inn resultatene fra en studie basert på tilstrekkelig datakilde fra et sykdomsovervåkingsprogram for pasienter med mukopolysakkaridose VII.
French: Le débit de perfusion devra être comme suit : 2,5 % du volume total à perfuser la première heure, puis le reste pendant les trois heures suivantes.
Norwegian Bokmål: Infusjonshastigheten skal være som følger: den første timen skal 2,5 % av det totale volumet infunderes, og resten infunderes i løpet av de påfølgende tre timene.
French: - Le médicament doit être dilué avant d'être administré.
Norwegian Bokmål: - Dette legemidlet må fortynnes før det blir gitt.
French: Les critères d'évaluation cliniques n'ont pas pu être évalués chez certains patients en raison de la gravité de leur maladie, de leur âge et de leur niveau de développement cognitif (23 évaluations sur 72 [~32 %] dans six domaines pour 12 patients n'ont pas pu être réalisées à l'entrée dans l'étude).
Norwegian Bokmål: Hos noen pasienter kunne ikke de kliniske endepunktene vurderes på grunn av omfanget av sykdommen, alder eller kognisjonsnivå (23 av 72 vurderinger [~32 %] på 6 områder for 12 pasienter kunne ikke vurderes ved baseline).
French: Après la première heure, le débit peut être augmenté pour perfuser le reste de la solution en trois heures selon le seuil de tolérance, conformément aux débits de perfusion recommandés figurant au tableau 2.
Norwegian Bokmål: Etter den første timen kan hastigheten økes slik at resten av infusjonsvæsken, infunderes i løpet av 3 timer hvis det tolereres, i samsvar med retningslinjene for anbefalt hastighet i tabell 2.
French: **Un cas de gonflement périphérique a été pris en compte dans le calcul de la fréquence des gonflements au site de perfusion, car l'événement est considéré comme faisant partie des complications liées aux cathéters intraveineux.
Norwegian Bokmål: **Én bivirkning med perifer hevelse er inkludert i hyppigheten av hevelse på infusjonsstedet, da hendelsen er klassifisert som et problem med intravenøst kateter.
French: Parmi les 12 patients inclus dans l'étude UX003-CL301, quatre étaient des hommes et huit des femmes et étaient âgés de 8 à 25 ans (âge médian de 14 ans).
Norwegian Bokmål: Av de 12 pasientene som deltok i UX003-CL301, var 4 menn og 8 kvinner, og de var i alderen 8 til 25 år (median 14 år).
French: Le concentré, incolore à jaune pâle, doit être exempt de toute particule visible.
Norwegian Bokmål: Det fargeløse til lett gule konsentratet må være fritt for synlige partikler.
French: - Les autres composants sont les suivants : Phosphate monosodique dihydraté, chlorure de sodium, histidine, polysorbate 20, et eau pour préparations injectables (pour le sodium, voir la rubrique 2 sous « Mepsevii contient du sodium »).
Norwegian Bokmål: - De andre innholdsstoffene er: natriumdihydrogenfosfatdihydrat, natriumklorid, histidin, polysorbat 20, og vann til injeksjoner (for natrium, se avsnitt 2 under «Mepsevii inneholder natrium»).
French: La plupart des effets indésirables étaient de sévérité légère à modérée.
Norwegian Bokmål: De fleste bivirkningene var milde til moderate i alvorlighetsgrad.
French: Lors d'un traitement par enzymothérapie substitutive, des lésions de la moelle épinière peuvent se produire en raison d'une meilleure mobilité du cou et de la colonne vertébrale.
Norwegian Bokmål: Under enzymerstatningsbehandling kan det oppstå ryggmargsskade som følge av forbedret bevegelighet i nakke og ryggrad.
French: Le volume total à perfuser dépendra de la dose totale et du volume total de Mepsevii (voir tableau 2).
Norwegian Bokmål: Det totale infusjonsvolumet er basert på den totale Mepsevii-dosen og -volumet (se tabell 2).
French: Arrondir au flacon supérieur et sortir les flacons nécessaires (voir tableau 2) du réfrigérateur pour les laisser atteindre la température ambiante, jusqu'à un maximum de 25 °C.
Norwegian Bokmål: Rund av til det neste hele hetteglasset, og ta ut det nødvendige antallet hetteglass (se tabell 2) fra kjøleskapet slik at de kan nå romtemperatur opp til maksimalt 25 °C.
French: Effets indésirables très fréquents (pouvant affecter plus d'une personne sur 10) : - Réaction allergique sévère (réaction anaphylactoïde) - Les symptômes de réaction allergique sévère peuvent inclure un essoufflement, une respiration sifflante, une difficulté respiratoire ainsi qu'un gonflement du visage et de la langue.
Norwegian Bokmål: Svært vanlige bivirkninger (kan oppstå hos mer enn 1 av 10 personer): - Alvorlig allergisk reaksjon (anafylaktoid reaksjon) - Symptomer på alvorlig allergisk reaksjon kan inkludere kortpustethet, hvesing, pustevansker, og hevelse i ansiktet og tungen.
French: - Cette enzyme aide à décomposer certains sucres appelés mucopolysaccharides.
Norwegian Bokmål: - Dette enzymet bidrar til å bryte ned sukkerarter som kalles mukopolysakkarider, i kroppen.
French: Quelles sont les informations à connaître avant d'utiliser Mepsevii 3.
Norwegian Bokmål: Hva du må vite før du bruker Mepsevii 3.
French: Mepsevii contient du sodium
Norwegian Bokmål: Mepsevii inneholder natrium
French: Les patients ont été randomisés en aveugle dans quatre groupes : trois patients ont immédiatement reçu de la vestronidase alfa pendant 48 semaines (groupe A), trois patients ont reçu le placebo pendant huit semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 40 semaines (groupe B), trois patients ont reçu le placebo pendant 16 semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 32 semaines (groupe C) et trois patients ont reçu le placebo pendant 24 semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 24 semaines (groupe D).
Norwegian Bokmål: Pasientene ble randomisert på en blindet måte til 4 grupper: 3 pasienter mottok vestronidase alfa umiddelbart i 48 uker (gruppe A), 3 pasienter mottok placebo i 8 uker og deretter vestronidase alfa i 40 uker (gruppe B), 3 pasienter mottok placebo i 16 uker og deretter vestronidase alfa i 32 uker (gruppe C), og 3 pasienter mottok placebo i 24 uker og deretter vestronidase alfa i 24 uker (gruppe D).
French: *Consulter la description de certains effets indésirables pour avoir des détails sur la convulsion fébrile observée chez un des 23 patients de l'étude.
Norwegian Bokmål: *Se beskrivelse av utvalgte bivirkninger for detaljer om feberkrampene som ble rapportert hos 1 av 23 studiepasienter.
French: Le volume dilué total de la solution pour perfusion doit être administré selon un schéma de perfusion d'une durée d'environ quatre heures.
Norwegian Bokmål: Det totale fortynnede volumet av infusjonsvæske, oppløsning, skal administreres med et hastighetstitreringsregime over ca. 4 timer.
French: La perfusion devra être évitée si le patient présente une maladie fébrile aiguë ou respiratoire au moment de l'administration.
Norwegian Bokmål: Infusjon skal unngås hvis pasienten har en akutt feber- eller luftveissykdom på det tidspunktet.
French: Dans la mesure où les atteintes des organes cibles évoluent dans le temps, l'obtention d'une réversibilité des dommages ou d'améliorations par le traitement est plus difficile.
Norwegian Bokmål: Etter som skade på målorganet øker over tid, blir det vanskeligere for behandlingen å reversere skaden eller å vise bedring.
French: La dilution doit être réalisée à température ambiante.
Norwegian Bokmål: Fortynningen skal klargjøres ved romtemperatur.
French: Contenu de l'emballage et autres informations Ce que contient Mepsevii
Norwegian Bokmål: Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon Sammensetning av Mepsevii
French: * La vestronidase alfa est une forme recombinante de la ß-glucuronidase humaine (rhGUS) et est produite par culture de cellules ovariennes de hamster chinois au moyen de la technique de l'ADN recombinant.
Norwegian Bokmål: *Vestronidase alfa er en rekombinant form av human beta-glukuronidase (rhGUS) og produseres i eggstokkcellekultur fra kinesisk hamster med rekombinant DNA-teknologi.
French: La présence d'Ac antimédicament (non neutralisants et neutralisants) ne semble pas avoir d'effet sur la réduction du marqueur pharmacodynamique que sont les glycosaminoglycanes (GAG) urinaires.
Norwegian Bokmål: Tilstedeværelsen av ADA (ikke-NAb og NAb) synes ikke å påvirke reduksjonen i den farmakodynamiske markøren, urinære glykosaminoglykaner (uGAG-er).
French: Du fait de la très faible population de patients atteints de MPS VII dans le monde, tous les patients pouvant participer à cette étude clinique ont été inclus, d'où l'obtention d'un groupe inhomogène.
Norwegian Bokmål: På grunn av den ekstremt lille populasjonen av pasienter med MPS VII globalt, var det nødvendig at alle pasienter som kunne delta i denne kliniske studien, deltok.
French: Chez la plupart des patients, un tableau d'immunogénicité atténuée en cas d'exposition chronique a été suggéré par la diminution des titres en anticorps au fur et à mesure de la poursuite du traitement.
Norwegian Bokmål: Hos de fleste pasienter ble et mønster med svekket immunogenisitet ved kronisk eksponering antydet ved synkende antistofftitere over tid ved kontinuerlig behandling.
French: - En cas de douleurs dans le cou ou dans le dos, de sensations de paralysie dans les bras ou les jambes ou de difficulté à contrôler l'évacuation de l'urine ou des selles, contactez immédiatement votre médecin.
Norwegian Bokmål: - Hvis du får nakke- eller ryggsmerter, føler deg nummen i armer eller bein eller mangler kontroll på vannlating (urin) eller avføring, kontakt lege umiddelbart.
French: Il agit en dégradant les sucres qui s'accumulent dans les tissus des personnes atteintes de MPS VII.
Norwegian Bokmål: Det bidrar til å bryte ned sukkeret som samler seg opp i vevet hos personer med MPS VII.
French: Pour les critères d'évaluation cliniques (secondaires), des réponses favorables au traitement ont été observées, mais pas chez tous les patients.
Norwegian Bokmål: For de kliniske (sekundære) endepunktene ble nytterespons observert, selv om dette ikke skjedde hos alle pasientene.
French: Les risques et les bénéfices associés à la réadministration de la vestronidase alfa doivent être pris en compte suite à une réaction d'hypersensibilité sévère.
Norwegian Bokmål: Risikoene og nytten ved ny administrering av vestronidase alfa skal vurderes etter en alvorlig overfølsomhetsreaksjon.
French: Seize des 23 patients (70 %) ayant participé aux quatre essais cliniques ont développé des anticorps (Ac) anti-enzyme recombinante humaine de la ß-glucuronidase (rhGUS), dont neuf ont par la suite développé des anticorps neutralisants au moins une fois, mais pas de façon constante dans la durée.
Norwegian Bokmål: Seksten av 23 pasienter (70 %) fra 4 kliniske studier utviklet antistoffer mot anti-rekombinant human beta-glukuronidase (rhGUS) (ADA), ni av disse utviklet videre nøytraliserende antistoffer (NAb) ved minst ett tilfelle, men ikke konsistent over tid.
French: - En cas de réaction allergique pendant la perfusion, votre médecin pourra ralentir ou arrêter la perfusion.
Norwegian Bokmål: - Hvis du får en allergisk reaksjon under infusjonen, kan legen sette ned hastigheten på infusjonen eller stoppe den helt.
French: a. Dose totale (mg) = poids du patient (kg) x 4 mg/kg (dose recommandée)
Norwegian Bokmål: a. Total dose (mg) = Pasientens vekt (kg) x 4 mg/kg (anbefalt dose)
French: Les patients atteints de MPS VII recevant de la vestronidase alfa devront faire l'objet d'une surveillance pour déceler tout signe et symptôme de compression médullaire ou d'instabilité cervicale, notamment toute douleur cervicale ou dorsale, faiblesse des membres, modification des réflexes ou incontinence urinaire ou fécale.
Norwegian Bokmål: Pasienter med MPS VII som får vestronidase alfa, skal overvåkes for tegn og symptomer på ryggmargskompresjon eller ustabilitet i nakken, inkludert nakke- eller ryggsmerter, svakhet i lemmene, endringer i reflekser eller urin- eller avføringsinkontinens.
French: Les études animales sur la vestronidase alfa n'indiquent aucun effet nocif direct ou indirect sur le déroulement de la gestation ou le développement embryo-fœtal (voir rubrique 5.3).
Norwegian Bokmål: Dyrestudier med vestronidase alfa indikerer ingen direkte eller indirekte skadelige virkninger med hensyn på graviditet eller embryoføtal utvikling (se pkt.
French: L'administration de vestronidase alfa doit être effectuée par un professionnel de santé correctement formé et habilité à pratiquer des actes médicaux d'urgence.
Norwegian Bokmål: Administrering av vestrodinase alfa skal utføres av helsepersonell med relevant opplæring og med muligheten til å håndtere medisinske nødstilfeller.
French: La vestronidase alfa est une enzyme recombinante humaine et est donc éliminée par dégradation protéolytique en petits peptides et acides aminés.
Norwegian Bokmål: Vestronidase alfa er et rekombinant humant enzym og elimineres derfor ved proteolytisk nedbryting til små peptider og aminosyrer.
French: En cas d'utilisation non immédiate, les durées et conditions de conservation en cours d'utilisation relèvent de la responsabilité de l'utilisateur et ne devraient pas dépasser 36 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C, puis une durée maximale de six heures à une température ambiante maximale de 25 °C.
Norwegian Bokmål: Hvis det ikke brukes umiddelbart, er oppbevaringstider og -betingelser før bruk brukerens ansvar, men skal normalt ikke være mer enn 36 timer ved 2 °C - 8 °C etterfulgt av opptil 6 timer ved romtemperatur opptil maksimalt 25 °C.
French: Retourner délicatement la poche pour perfusion pour assurer la bonne répartition de Mepsevii.
Norwegian Bokmål: Vipp infusjonsposen forsiktig for å sikre riktig fordeling av Mepsevii.
French: Par ailleurs, le niveau de réponse sur l'excrétion des GAG urinaires (variation en % à partir de la semaine 0 de l'étude) était similaire dans tous les groupes après le passage au traitement actif.
Norwegian Bokmål: I tillegg viser uGAG-respons (% endring fra studieuke 0) en reduksjon av lignende størrelse i uGAG i alle gruppene etter overføring til aktiv behandling.
French: En cas de réaction d'hypersensibilité sévère, arrêter immédiatement la perfusion de vestronidase alfa et instaurer un traitement adéquat.
Norwegian Bokmål: Hvis det oppstår alvorlige overfølsomhetsreaksjoner, skal infusjonen av vestrodinase alfa stoppes umiddelbart og egnet behandling iverksettes.
French: Principal critère d'évaluation secondaire : Indice MDRI (Multi-Domain Clinical Responder Index)
Norwegian Bokmål: Viktig sekundært endepunkt: Klinisk responderindeks på flere områder (MDRI)
French: Elle est utilisée chez les adultes et enfants atteints de MPS VII dans le traitement des manifestations non neurologiques de la maladie (mucopolysaccharidose VII, également appelée maladie de Sly).
Norwegian Bokmål: Det brukes hos voksne og barn i alle aldre med MPS VII for å behandle ikke-nevrologiske manifestasjoner av sykdommen (mukopolysakkaridose VII, også kjent som Slys sykdom).
French: Chaque flacon administré équivaut en conséquence à 1,8 % de l'apport alimentaire quotidien maximal en sodium recommandé pour un adulte.
Norwegian Bokmål: Hvert hetteglass tilsvarer 1,8 % av det anbefalte maksimale daglige inntaket av natrium i kostholdet til en voksen.
French: Par mesure de précaution, il est préférable d'éviter l'utilisation de la vestronidase alfa pendant la grossesse, à moins que le bénéfice potentiel pour la mère ne l'emporte sur les risques potentiels théoriques pour le fœtus.
Norwegian Bokmål: Som et forsiktighetstiltak er det anbefalt å unngå bruk av vestronidase alfa under graviditet, med mindre den potensielle nytten for mor er større enn den potensielle teoretiske risikoen for fosteret.
French: Notice : Information de l'utilisateur Mepsevii 2 mg/ml, solution à diluer pour perfusion vestronidase alfa Ce médicament fait l'objet d'une surveillance supplémentaire qui permettra l'identification rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité.
Norwegian Bokmål: Pakningsvedlegg: Informasjon til brukeren Mepsevii 2 mg/ml konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning vestronidase alfa Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig.
French: Le plus faible débit de perfusion appliqué chez un patient dans le programme de développement clinique était de 0,5 ml/h pendant les 30 premières minutes de perfusion, puis de 1 ml/h pendant les 30 minutes suivantes, soit un volume total perfusé minimal de 0,75 ml pendant la première heure.
Norwegian Bokmål: Den laveste hastigheten administrert til en pasient i det kliniske utviklingsprogrammet var 0,5 ml/time i de første 30 minuttene av infusjonen, etterfulgt av 1 ml/time de neste 30 minuttene, tilsvarende 0,75 ml som det laveste totale volumet infundert i løpet av den første timen.
French: Calculer le nombre de flacons à diluer en fonction du poids réel du patient et de la dose recommandée de 4 mg/kg à l'aide des équations suivantes (a-b) :
Norwegian Bokmål: Fastsett antall hetteglass som skal fortynnes basert på pasientens faktiske vekt og anbefalt dose på 4 mg/kg, ved bruk av følgende beregninger (a-b):
French: Le profil pharmacocinétique de la vestronidase alfa a été évalué chez un total de 19 patients atteints de MPS VII, notamment 15 patients pédiatriques et 4 patients adultes provenant de trois essais cliniques.
Norwegian Bokmål: Farmakokinetikken til vestronidase alfa ble evaluert hos totalt 19 MPS VII-pasienter, inkludert 15 pediatriske pasienter og 4 voksne fra 3 kliniske studier.
French: Qu'est-ce que Mepsevii et dans quels cas est-il utilisé 2.
Norwegian Bokmål: Hva Mepsevii er og hva det brukes mot 2.
French: La MPS VII est une maladie héréditaire caractérisée par l'incapacité de l'organisme à produire suffisamment d'une enzyme appelée β-glucuronidase.
Norwegian Bokmål: MPS VII er en arvelig sykdom der kroppen ikke produserer nok av et enzym som kalles betaglukuronidase.
French: Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse, demandez conseil à votre médecin avant de prendre ce médicament.
Norwegian Bokmål: Snakk med lege før du bruker dette legemidlet dersom du er gravid eller ammer, tror at du kan være gravid eller planlegger å bli gravid.
French: La solution diluée pour perfusion doit être administrée aux patients avec une poche pour perfusion à faible taux d'adsorption des protéines (une poche ne contenant pas de phtalate de di-2-éthylhexyle [DEHP] peut être utilisée) et d'un kit de perfusion doté d'un filtre en ligne à faible taux d'adsorption des protéines de 0,2 μm.
Norwegian Bokmål: Den fortynnede injeksjonsvæsken skal administreres til pasienter ved bruk av en lavproteinbindende infusjonspose (en ikke-di (2-etylheksyl)ftalat [DEHP]pose kan brukes), og bruk av et infusjonssett med et in-line, lavproteinbindende 0,2 μm filter anbefales.
French: La mucopolysaccharidose VII est une maladie de surcharge lysosomale caractérisée par un déficit en bêta-glucuronidase (GUS) résultant en une accumulation de glycosaminoglycanes (GAG) dans les cellules de l'ensemble de l'organisme, laquelle provoque des atteintes multisystémiques des tissus et organes.
Norwegian Bokmål: Mukopolysakkaridose VII er en lysosomal lagringsforstyrrelse som karakteriseres av mangel på betaglukuronidase (GUS), noe som fører til opphopning av glykosaminoglykaner (GAG-er) i celler i hele kroppen og resulterer i multisystemisk vevs- og organskade.
French: Deux autres patients atteints d'une hépatosplénomégalie à l'entrée dans l'étude ont présenté une réduction du volume du foie (24 % et 53 %) et du volume de la rate (28 % et 47 %) après 36 semaines de traitement.
Norwegian Bokmål: To andre pasienter med hepatosplenomegali ved baseline hadde reduksjon i levervolum (24 % og 53 %) og miltvolum (28 % og 47 %) etter 36 uker med behandling.
French: Aucun ajustement posologique n'est recommandé chez ces patients (voir rubrique 5.1).
Norwegian Bokmål: Ingen alternative doseregimer anbefales hos disse pasientene (se pkt.