FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
Dutch: In dergelijke gevallen geeft de arts u (of uw kind) vervangende stamcellen, waarbij het reservemonster wordt gebruikt dat is afgenomen en bewaard voor de behandeling werd gestart (zie ook rubriek 3, Hoe wordt dit middel gegeven?
English: A 100% survival rate was observed for all 12 subjects treated within the pivotal study and also for the 18 subjects in the integrated analysis, with a median follow up duration of approximately 7 years.
Dutch: Een overlevingspercentage van 100% werd gezien voor alle 12 personen die in het hoofdonderzoek werden behandeld en ook voor de 18 proefpersonen in de geïntegreerde analyse, met een mediane follow-upduur van ongeveer 7 jaar.
English: No cases of leukaemia or myelodysplasia have been reported following treatment with Strimvelis.
Dutch: Er zijn geen gevallen gemeld van leukemie of myelodysplasie na behandeling met Strimvelis.
English: No clinical data on exposed pregnancies are available.
Dutch: Er zijn geen klinische gegevens over zwangerschappen beschikbaar.
English: CD34+ cells/kg:
Dutch: CD34+-cellen/kg:
English: e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
Dutch: e Op baseline hadden 9 van de 11 (82%) patiënten dAXP <100 nmol/ml.
English: Strimvelis is an autologous cellular therapy.
Dutch: Strimvelis is een autologe cellulaire therapie.
English: The quantitative information regarding CD34+ cells/kg and total cells in the product is presented in the labelling for each batch.
Dutch: De kwantitatieve informatie over CD34+-cellen/kg en het totaal aantal cellen in het product wordt gegeven in de etikettering van elke partij.
English: Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
Dutch: Retrovirale insertielocaties (retroviral insertion sites, RIS) zijn gevonden direct naast of binnen CCND2 en LMO2 en er bestaat een mogelijk risico op leukemische transformatie na behandeling met Strimvelis.
English: It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
Dutch: Dit monster wordt gebruikt om Strimvelis te maken door een nieuw gen in de cellen te plaatsen
English: If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Dutch: Als het product minder dan 2 miljoen CD34+-cellen/kg bevat, moet de behandelend arts beslissen om al dan niet door te gaan met de toediening, op basis van een individuele beoordeling van de voordelen en risico's.
English: A transfusion administration set with filter should be used.
Dutch: Voor de transfusie moet een toedieningsset met filter worden gebruikt.
English: Exp.: {DD MMM YY} {hh:mm} BATCH NUMBER, DONATION AND PRODUCT CODES
Dutch: UITERSTE GEBRUIKSDATUM Exp.: {DD MMM JJ} {uu:mm} PARTIJNUMMER, IDENTIFICATIE- EN PRODUCTCODES
English: At least 3 weeks before treatment
Dutch: Ten minste 3 weken voor de behandeling
English: No immunogenicity testing has been conducted with Strimvelis.
Dutch: Er zijn geen immunogeniciteitstesten uitgevoerd met Strimvelis.
English: After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
Dutch: Na kennisgeving moet de behandelend arts mogelijk het behandelprogramma van de patiënt dienovereenkomstig wijzigen (d.w.z. in voorkomende gevallen staken van de voorbereiding met busulfan en/of toedienen van de back-upbehandeling met stamcellen).
English: Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Dutch: Patiënten die behandeld worden met Strimvelis mogen nooit meer bloed, organen, weefsels of cellen voor transplantatie doneren.
English: Strimvelis is made specially from the patient's own cells.
Dutch: Strimvelis wordt speciaal gemaakt van de eigen cellen van de patiënt.
English: Dermatitis atopic, eczema
Dutch: Atopische dermatitis, eczeem
English: dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
Dutch: dAXP-resultaten zijn gebaseerd op een respondentenanalyse van het percentage patiënten dat gentherapie had gekregen en dat voldeed aan de definitie van adequate metabolische detoxificatie.
English: Strimvelis should not be administered to women who are breast-feeding.
Dutch: Strimvelis mag niet worden toegediend aan vrouwen die borstvoeding geven.
English: Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
Dutch: Strimvelis is een troebele tot heldere, kleurloze tot roze dispersie van cellen voor infusie die wordt geleverd in een of meer infuuszakken.
English: Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Dutch: Strimvelis is een type geneesmiddel dat gentherapie wordt genoemd.
English: Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Dutch: Strimvelis is uitsluitend bedoeld voor autoloog gebruik en mag nooit worden toegediend aan een andere patiënt dan de oorspronkelijke CD34+-celdonor.
English: • wheezing, difficulty breathing (asthma)
Dutch: • piepen, moeilijk ademen (astma)
English: 3 days and 2 days before treatment
Dutch: 3 dagen en 2 dagen voor de behandeling
English: No data from clinical studies are available regarding overdose of Strimvelis.
Dutch: Er zijn geen gegevens beschikbaar uit klinische onderzoeken met betrekking tot een overdosering met Strimvelis.
English: It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Dutch: Het wordt aanbevolen 15-30 minuten voor de infusie met Strimvelis een intraveneus antihistaminicum toe te dienen.
English: Interventionfree survival in this pivotal population (defined as survival without the requirement for long-term (≥3 month) re-introduction of PEG-ADA, or stem cell transplant) was 92% (11/12 subjects) (82% (14/17 subjects) for integrated population).
Dutch: Overleving zonder ingrepen in deze populatie in het hoofdonderzoek (gedefinieerd als overleving waarvoor herintroductie op de lange termijn (≥3 maanden) van PEG-ADA of een stamceltransplantatie niet vereist is) was 92% (11/12 patiënten) (82% (14/17 patiënten) voor de geïntegreerde populatie).
English: Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Dutch: Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg die Strimvelis hanteren, moeten derhalve de juiste voorzorgsmaatregelen nemen om een mogelijke overdracht van infectieziekten te vermijden.
English: T-lymphocyte (CD3+) and NK (CD56+) cell counts improved following treatment with Strimvelis.
Dutch: De aantallen T-lymfocyten (CD3+) en NK- (CD56+-) cellen verbeterden na behandeling met Strimvelis.
English: Precautions to be taken before manipulating or administering the product
Dutch: Te nemen voorzorgsmaatregelen voorafgaand aan het hanteren of toedienen van het geneesmiddel
English: Two samples are collected The doctor will collect two samples of bone marrow stem cells before the planned treatment:
Dutch: De arts neemt twee monsters beenmergstamcellen af voorafgaand aan de geplande behandeling:
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Dutch: Lokale richtlijnen voor biologische veiligheid dienen te worden gevolgd (zie rubriek 4.2).
English: This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
Dutch: Dit geneesmiddel bevat ongeveer 3,5 mg natrium per milliliter.
English: It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
Dutch: Het wordt aanbevolen patiënten minimaal eenmaal per jaar voor controle te laten terugkomen gedurende de eerste elf jaren en vervolgens in jaar 13 en jaar 15 na de behandeling met Strimvelis, waarbij een compleet bloedbeeld wordt uitgevoerd met differentiële telling, biochemie en thyroïdstimulerend hormoon.
English: b Based on the 3 year post-treatment period for survival and severe infections, and the data collected at the 3 year visit for T-lymphocytes and dAXP.
Dutch: b Op basis van de periode van 3 jaar na de behandeling voor overleving en ernstige infecties en de gegevens die tijdens het bezoek na 3 jaar voor T-lymfocyten en dAXP werden verzameld.
English: • if there was a problem at the time the cells were taken for making the medicine
Dutch: • als er een probleem was op het moment dat de cellen werden afgenomen voor het maken van het geneesmiddel
English: However, vector insertions into chromosomal regions previously associated with leukaemia in comparable trials of gene therapy in Wiskott Aldrich Syndrome, X-SCID and Chronic Granulomatous Disease have been documented.
Dutch: Er zijn echter vectorinserties gemeld in chromosomale gebieden die eerder werden geassocieerd met leukemie in vergelijkbare onderzoeken naar gentherapie bij het syndroom van Wiskott-Aldrich, X-SCID en chronische granulomateuze ziekte.
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed.
Dutch: Lokale richtlijnen voor biologische veiligheid moeten worden gevolgd.
English: Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
Dutch: Er zijn bijwerkingen die gepaard gaan met het gebruik van centraal veneuze katheters (CVK's) gemeld (bijv. ernstige CVK-infecties en trombose in het hulpmiddel).
English: x 106 METHOD AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION Read the package leaflet before use.
Dutch: x 106 WIJZE VAN GEBRUIK EN TOEDIENINGSWEG(EN) Lees voor het gebruik de bijsluiter.
English: Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
Dutch: Strimvelis moet met voorzichtigheid worden gebruikt bij patiënten met een overgevoeligheid voor aminoglycosiden of serumalbumine van runderen.
English: Name and address of the manufacturer of the biological active substance MolMed SpA
Dutch: Naam en adres van de fabrikant van de biologisch werkzame stof MolMed SpA
English: If you have any questions about symptoms or side effects, or if any symptoms concern you
Dutch: Heeft u nog vragen over symptomen of bijwerkingen of maakt u zich zorgen om eventuele symptomen?
English: The effect on breast-fed infants of administration of Strimvelis to their mothers has not been studied.
Dutch: Het effect op met moedermelk gevoede zuigelingen na de toediening van Strimvelis aan hun moeders is niet onderzocht.
English: A total of 18 patients with ADA-SCID were treated with Strimvelis as part of one open-label pivotal trial (AD1115611; N=12), two early open-label pilot studies (AD1117054/AD1117056; N=3), and a compassionate use program (AD1117064; N=3).
Dutch: In totaal werden 18 patiënten met ADA-SCID behandeld met Strimvelis als onderdeel van een open-label hoofdonderzoek (AD1115611; N=12), twee vroege open-label pilotonderzoeken (AD1117054/AD1117056; N=3) en een ‘compassionate use'-programma (AD1117064; N=3).
English: B cell function: All 12 subjects treated in the pivotal study were receiving IVIG therapy at the time of screening, and 7 subjects (58%) had discontinued IVIG use during 0-3 years follow-up after gene therapy.
Dutch: B-celfunctie: alle 12 proefpersonen die in het hoofdonderzoek werden behandeld, kregen bij screening een behandeling met IVIG en 7 personen (58%) waren gestopt met het gebruik van IVIG tijdens de follow-up van 0-3 jaar na gentherapie.
English: Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Dutch: Vier proefpersonen hadden eerder een niet-geslaagde stamceltransplantatie ondergaan van een haplo-identieke donor en 15 van de 18 proefpersonen hadden eerder een enzymsubstitutietherapie ondergaan met door polyethyleenglycol gemodificeerde adenosinedeaminase (PEG-ADA) van runderen.
English: Table 2 Rate of severe infections per person year of exposure (pivotal population)* Pre treatment
Dutch: Tabel 2: Verhouding van ernstige infecties per persoon-jaar na blootstelling (hoofdpopulatie)*
English: Strimvelis is for intravenous infusion.
Dutch: Strimvelis is bestemd voor intraveneuze infusie.
English: Before and during Strimvelis treatment
Dutch: Voor en tijdens de behandeling met Strimvelis
English: It is not known whether the ingredients of Strimvelis can pass into breast milk.
Dutch: Het is niet bekend of de ingrediënten van Strimvelis in moedermelk terecht kunnen komen.
English: It works by putting a new gene into stem cells in the bone marrow so they can make ADA.
Dutch: Het werkt door het plaatsen van een nieuw gen in de stamcellen in het beenmerg, zodat ADA kan worden aangemaakt.
English: • if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
Dutch: • als er een vertraging was bij het vervoer van het geneesmiddel naar de instelling waar de behandeling wordt uitgevoerd
English: The MAH will review the occurrence of angioedema, anaphylactic reactions, systemic allergic events and severe cutaneous adverse reactions during the FU period, particularly in those patients who had unsuccessful response and received ERT or SCT.
Dutch: De vergunninghouder zal het optreden van angio-oedeem, anafylactische reacties, systemische allergische reacties en ernstige bijwerkingen van de huid tijdens de FU-periode opvolgen, met name bij patiënten die een niet-succesvolle respons hadden en ERT of SCT kregen.
English: Hypersensitivity to the product or to any of the excipients listed in section 6.1.
Dutch: Overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor een van de in rubriek 6.1 vermelde hulpstoffen.
English: Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Dutch: Ongebruikte geneesmiddelen moeten worden vernietigd overeenkomstig lokale richtlijnen voor biologische veiligheid.
English: - are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - have or have had a type of cancer called leukaemia or myelodysplasia - have tested positive for HIV or some other infections (your doctor will advise you about this) - have already been treated with gene therapy
Dutch: Deze stoffen kunt u vinden in rubriek 6 - een type kanker heeft met de naam leukemie of myelodysplasie of dat heeft gehad - positief getest is op hiv of een andere infectie (uw arts geeft u hier advies over) - eerder al behandeld is met gentherapie
English: The median percentages of genetically modified cells in peripheral blood at one year and 3 years after treatment were 28% (range 6%-92%) and 30% (range 8%-101%) of CD19+, and 73% (range 20%-100%) and 67% (range 39%-82%) of CD3+ cells, respectively.
Dutch: De mediane percentages genetisch gemodificeerde cellen in het perifere bloed na één jaar en 3 jaar na de behandeling waren respectievelijk 28% (bereik 6%-92%) en 30% (bereik 8%-101%) voor CD19+ en 73% (bereik 20%-100%) en 67% (bereik 39%-82%) voor CD3+-cellen.
English: All patients received busulfan conditioning prior to gene therapy, with most receiving a total dose of 4 mg/kg intravenously over 2 consecutive days prior to CD34+ infusion.
Dutch: Alle patiënten werden op de gentherapie voorbereid met busulfan, waarbij de meesten intraveneus een totale dosis van 4 mg/kg kregen gedurende 2 opeenvolgende dagen voorafgaand aan de infusie met CD34+.
English: As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Dutch: Aangezien Strimvelis wordt toegediend na voorbereiding met busulfan, moeten patiënten die zwanger kunnen worden een betrouwbaar barrièremiddel als anticonceptiemethode gebruiken tijdens de toediening van Strimvelis en gedurende ten minste 6 maanden daarna.
English: The concentration is 1-10 million CD34+ cells/ml.
Dutch: De concentratie is 1-10 miljoen CD34+-cellen/ml.
English: When
Dutch: Wanneer?
English: It is recommended that 0.5 mg/kg intravenous busulfan be administered every 6 hours on two consecutive days starting three days before administration of Strimvelis.
Dutch: Het wordt aanbevolen gedurende 2 opeenvolgende dagen elke 6 uur 0,5 mg/kg busulfan intraveneus toe te dienen, beginnend drie dagen voor de toediening van Strimvelis.
English: This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).
Dutch: Dit geneesmiddel bevat 0,15 mmol natrium per ml (zie rubriek 4.4).
English: The patient must be able to donate adequate CD34+ cells to deliver the minimum 4 million purified CD34+ cells/kg, required for manufacture of Strimvelis.
Dutch: De patiënt moet in staat zijn voldoende CD34+-cellen af te staan om te komen tot het minimum van 4 miljoen gezuiverde CD34+-cellen/kg, die nodig zijn voor de productie van Strimvelis.
English: * Including data from one patient collected post intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation a Based on the entire pre-treatment period for severe infections (retrospectively collected), and the data collected at the baseline visit for T-lymphocytes.
Dutch: * Inclusief gegevens van één patiënt verzameld na de ingreep met PEG-ADA (>3 maanden behandeling) of hematopoëtische stamceltransplantatie a Op basis van de volledige periode voorafgaand aan de behandeling voor ernstige infecties (retrospectief verzameld) en de gegevens die tijdens het baselinebezoek voor T-lymfocyten werden verzameld.
English: The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Dutch: De stamcelreserve wordt afgenomen voor gebruik als noodbehandeling, indien er een fout optreedt tijdens de productie van het middel, als er sprake is van transplantaatfalen of langdurige beenmergaplasie na behandeling met Strimvelis.
English: About 4 to 5 days before treatment
Dutch: Ongeveer 4 tot 5 dagen voor de behandeling
English: The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
Dutch: Patiënten die werden behandeld in het hoofdonderzoek De werkzaamheid van Strimvelis werd beoordeeld in een prospectief, open-labelonderzoek van 3 jaar bij kinderen die geen broer of zus hadden die een HLA-geschikte stamceldonor was en die niet afdoende reageerden op PEG-ADA, dit niet verdroegen of er geen toegang toe hadden.
English: 2.2 Qualitative and quantitative composition
Dutch: Kwalitatieve en kwantitatieve samenstelling
English: Treatment sample of stem cells collected to make Strimvelis (see above)
Dutch: Er worden stamcellen afgenomen voor een behandelmonster om Strimvelis te maken (zie hierboven)
English: Strimvelis is used to treat ADA-SCID when there is no suitable match from a family member to donate stem cells from their bone marrow for a transplant.
Dutch: Strimvelis wordt gebruikt voor de behandeling van ADA-SCID als de stamcellen van een familielid niet voldoende overeenkomen om deze uit hun beenmerg te kunnen doneren voor een transplantatie.
English: The educational materials should address the following safety concerns/key elements: Autoimmunity, Unsuccessful response to gene therapy, and Malignancy due to insertional oncogenesis (e.g. leukaemia, myelodysplasia).
Dutch: De educatieve materialen moeten zich richten op de volgende bezwaren m.b.t. de veiligheid/ hoofdelementen: auto-immuniteit, niet-succesvolle respons op gentherapie en maligniteit door insertieoncogenese (bijv. leukemie, myelodysplasie).
English: There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
Dutch: Er waren geen bijwerkingen met betrekking tot overleving, hematologische parameters of histopathologie van belangrijke organen, behalve een verlies van lichaamsgewicht en atrofie in de testes en eierstokken.
English: T-lymphocyte (x106/l) n median (range) % subjects with venous RBC dAXP <100 nmol/ml after Strimvelisd n
Dutch: T-lymfocyten (x106/l) n mediaan (bereik) % proefpersonen met veneuze RBC dAXP <100 nmol/ml na Strimvelisd n
English: Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
Dutch: Strimvelis is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met ernstige gecombineerde immuundeficiëntie als gevolg van adenosinedeaminasedeficiëntie (ADA-SCID), voor wie geen geschikte verwante stamceldonor die humaan leukocytenantigeen- (HLA-)compatibel is, beschikbaar is (zie rubriek 4.2 en 4.4).
English: Strimvelis is made specially for each patient, using the patient's own bone marrow cells.
Dutch: Strimvelis wordt speciaal voor elke patiënt gemaakt, waarbij de eigen beenmergcellen van de patiënt worden gebruikt.
English: These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Dutch: Deze auto-immuunbijwerkingen werden gemeld voor proefpersonen na gentherapie.
English: Time period (Years)
Dutch: Periode (in jaar) Niet van toepassing
English: The identity of the patient must be matched with the essential unique patient information on the primary and/or outer container prior to infusion.
Dutch: De identiteit van de patiënt moet overeenkomen met de essentiële unieke patiëntinformatie op de primaire en/of buitenverpakking voorafgaand aan de infusie.
English: - Your doctor will give you a Patient Alert Card. Read it carefully and follow the instructions on it. - Always show the Patient Alert Card to your doctor or nurse when you see them or if you go to hospital.
Dutch: - Laat de patiëntenwaarschuwingskaart altijd aan uw arts of verpleegkundige zien wanneer u hen of een ziekenhuis bezoekt.
English: Post treatment
Dutch: Na behandeling
English: The MAH will follow up on the risk of immunogenicity, insertional mutagenesis and oncogenesis as well as hepatic toxicity.
Dutch: De vergunninghouder zal het risico op immunogeniteit, insertiemutagenese, oncogenese en hepatotoxiciteit opvolgen.
English: Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the essential unique patient information on the Strimvelis infusion bag(s) and/or container (see sections 4.4 and 6.6).
Dutch: Voor infusie moet worden bevestigd dat de identiteit van de patiënt overeenkomt met de essentiële unieke patiëntinformatie op de infuuszak(ken) en/of verpakking van Strimvelis (zie rubriek 4.4 en 6.6).
English: This should be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
Dutch: Hiermee moet rekening worden gehouden bij patiënten die een natriumbeperkt dieet volgen.
English: In some cases, it might not be possible to go ahead with the planned treatment with Strimvelis.
Dutch: Wanneer de behandeling met Strimvelis niet kan worden afgerond In sommige gevallen is het misschien niet mogelijk om de geplande behandeling met Strimvelis te starten.
English: • runny or blocked nose (allergic rhinitis)
Dutch: • loopneus of verstopte neus (allergische rinitis)