FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Dutch: Het totale volume van de infusie moet worden toegediend over een periode van ongeveer 2 uur.
Danish: Det samlede infusionsvolumen skal administreres over ca. 2 timer.
Dutch: Voorafgaande behandeling met antipyretica en/of antihistaminica kan daaropvolgende reacties voorkomen in die gevallen waarbij symptomatische behandeling noodzakelijk was.
Danish: Forbehandling med antipyretika og/eller antihistaminer kan forbygge efterfølgende reaktioner i de tilfælde, hvor der var behov for symptomatisk behandling.
Dutch: Het geneesmiddel moet worden verdund voordat u of uw kind het toegediend krijgt.
Danish: Medicinen skal fortyndes, før du eller dit barn får den.
Dutch: Tabel 4: Gemiddelde farmacokinetische populatieparameters
Danish: Tabel 4: Gennemsnitlige populationsfarmakokinetiske parametre
Dutch: 12-17 jaar oud n=23
Danish: 12-17 år n=23
Dutch: Primair eindpunt Normalisatie van ALT
Danish: Primært endepunkt Normalisering af ALAT
Dutch: Aangezien er geen verdere klinische gegevens zijn, wordt deze dosis niet aanbevolen.
Danish: Da der ikke foreligger flere kliniske data, frarådes denne dosis.
Dutch: Het leeftijdsbereik bij randomisatie was 4-58 jaar oud (71% was < 18 jaar).
Danish: Aldersspredningen ved randomisering var 4-58 år (71 % var < 18 år gamle).
Dutch: Het voorlichtingsmateriaal dient het volgende te bevatten:
Danish: Undervisningsmaterialet skal indeholde:
Dutch: De Leidraad voor beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg dient de volgende essentiële elementen te bevatten:
Danish: Vejledningen til sundhedspersonale skal indeholde følgende nøgleelementer:
Dutch: Patiënten hadden ook een snel progressieve leveraandoening en ernstige hepatosplenomegalie.
Danish: Patienterne havde også hurtigt progredierende leversygdom og svær hepatosplenomegali.
Dutch: Frequenties worden gedefinieerd in overeenstemming met de volgende afspraak: zeer vaak (≥ 1/10), vaak (≥ 1/100, < 1/10), soms (≥ 1/1.000, < 1/100), zelden (≥ 1/10.000, < 1/1.000), zeer zelden (< 1/10.000) en niet bekend (kan met de beschikbare gegevens niet worden bepaald).
Danish: Hyppighederne er defineret efter følgende konvention: meget almindelig (≥ 1/10); almindelig (≥ 1/100 til < 1/10), ikke almindelig (≥ 1/1.000 til < 1/100), sjælden (≥ 1/10.000 til < 1/1.000), meget sjælden (< 1/10.000) og ikke kendt (kan ikke estimeres ud fra forhåndenværende data).
Dutch: In gevallen van ernstige reacties op de infusie en in gevallen van uitblijven of verlies van effect, moeten patiënten worden getest voor de aanwezigheid van antilichamen.
Danish: I tilfælde af alvorlige infusionsreaktioner og i tilfælde af mangel på eller tab af effekt skal patienten testes for tilstedeværelse af antistoffer.
Dutch: Anafylaxie kwam voor tijdens de infusie tot wel 1 jaar nadat de behandeling was ingesteld.
Danish: Anafylaksi forekom under infusionen så sent som 1 år efter behandlingsinitiering.
Dutch: * Het infusievolume moet worden gebaseerd op de voorgeschreven dosis en moet worden bereid tot een uiteindelijke concentratie van sebelipase alfa van 0,1-1,5 mg/ml.
Danish: * Infusionsvolumenet skal baseres på den ordinerede dosis og skal fremstilles, så den endelige sebelipase alfa-koncentration bliver 0,1-1,5 mg/ml.
Dutch: Van de 32 patiënten die bij opname in het onderzoek een leverbiopsie ondergingen, had 100% fibrose en 31% cirrose.
Danish: Af de 32 patienter, som havde fået foretaget leverbiopsi ved indtrædelse i studiet, havde 100 % fibrose, og 31 % havde cirrhose.
Dutch: De absolute daling in gemiddelde ALT-waarde bedroeg -57,9 E/l (-53%) in de met sebelipase alfa behandelde groep en -6,7 E/l (-6%) in de placebogroep.
Danish: Det absolutte fald i middel-ALAT var -57,9 E/l (53 %) i sebelipase alfa-gruppen, og -6,7 E/l (-6 %) i placebogruppen.
Dutch: Farmacotherapeutische categorie: Overige spijsverteringsstelsel- en metabolismeproducten, Enzymen; ATC-code: nog niet toegewezen
Danish: Farmakoterapeutisk klassifikation: Andre midler til fordøjelsesorganer og stofskifte, Enzymer; ATCkode: endnu ikke tildelt
Dutch: De risico's en voordelen van herhaalde toediening van sebelipase alfa na een ernstige reactie moeten worden afgewogen.
Danish: Risici og fordele ved genadministration af sebelipase alfa efter en alvorlig reaktion skal overvejes.
Dutch: De injectieflacons mogen niet langer dan 24 uur buiten de koelkast staan voordat ze worden verdund voor infusie.
Danish: Hætteglassene må ikke efterlades uden for køleskab længere end 24 timer før fortynding til infusion.
Dutch: De infusieperiode kan worden verlengd wanneer de dosis wordt verhoogd.
Danish: Infusionsperioden kan forlænges i tilfælde af dosisstigning.
Dutch: Onderzoek LAL-CL02 - Kinderen en volwassenen 1 mg/kg eenmaal om de twee weken
Danish: Studie LAL-CL02 - børn og voksne 1 mg/kg én gang hver anden uge
Dutch: Indien de infusie wordt onderbroken, kan die met een langzamere snelheid worden hervat, waarbij deze verhoogd wordt indien een verhoging wordt verdragen.
Danish: Hvis en infusion afbrydes, kan den genoptages ved en lavere hastighed, som kan øges, hvis det tolereres.
Dutch: Het leeftijdsbereik van de patiënten bij wie de biopsie cirrose aantoonde, was 4-21 jaar oud.
Danish: Aldersspredningen for patienter med biopsiverificeret cirrhose var 4-21 år.
Dutch: • Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg informeren dat het de verantwoordelijkheid is van de vergunninghouder om de test te leveren voor het monitoren van ADA-positieve patiënten, met inbegrip van de modaliteiten om de test aan te vragen.
Danish: • Information til sundhedspersonale om, at indehaveren af markedsføringstilladelsen har ansvaret for tilvejebringelse af testen til monitorering af ADA-positive patienter, herunder modaliteter til rekvirering af testen.
Dutch: Een statistisch significante verbetering van meerdere eindpunten werd waargenomen in de met sebelipase alfa behandelde groep in vergelijking met de placebogroep bij voltooiing van de 20 weken durende dubbelblinde periode van het onderzoek, zoals wordt weergegeven in tabel 3.
Danish: Der blev observeret en statistisk signifikant forbedring i flere endepunkter i gruppen, der blev behandlet med sebelipase alfa, sammenlignet med placebogruppen ved afslutningen af studiets 20 uger lange dobbeltblinde periode, som vist i tabel 3.
Dutch: Dit geneesmiddel kan eiwitten van eieren bevatten.
Danish: Dette lægemiddel kan indeholde æggeproteiner.
Dutch: Leeftijd bij eerste dosis: 1 tot 6 maanden Tabel 2: Bijwerkingen gemeld bij kinderen en volwassenen d die KANUMA kregen
Danish: Alder ved første dosis: 1 til 6 måneder Tabel 2: Bivirkninger indberettet for børn og voksne d, der fik KANUMA
Dutch: Patiënten van wie bekend is dat ze allergisch waren voor eieren werden van klinisch onderzoek uitgesloten (zie rubriek 4.3).
Danish: Patienter med kendt allergi over for æg blev udelukket fra de kliniske studier (se pkt.
Dutch: a. Het aantal injectieflacons dat moet worden verdund voor de infusie moet worden bepaald op basis van het gewicht van de patiënt en de voorgeschreven dosis.
Danish: a. Antallet af hætteglas, der skal fortyndes til infusion, skal bestemmes ud fra patientens vægt og den ordinerede dosis.
Dutch: Het verband tussen de ontwikkeling van ADA op sebelipase alfa en afname van het effect van behandeling of het optreden van bijwerkingen is niet vastgesteld.
Danish: Sammenhængen mellem udvikling af ADA mod sebelipase alfa og fald i behandlingseffekt eller forekomst af bivirkninger er ikke blevet klarlagt.
Dutch: Dit wil zeggen dat het het ontbrekende of beschadigde LAL-enzym vervangt bij patiënten met LAL-deficiëntie.
Danish: Det vil sige, at den erstatter det manglende eller defekte LAL-enzym hos patienter med LAL-mangel.
Dutch: Vierentwintig patiënten waren in de leeftijd van 4-11 jaar, 23 waren in de leeftijd van 12-17 jaar en 18 waren in de leeftijd van ≥ 18 jaar (tabel 4).
Danish: Fireogtyve patienter var 4-11 år, 23 var 1217 år, og 18 var ≥ 18 år (tabel 4).
Dutch: • Informatie over het lopende register van LAL-deficiëntie, waaronder het belang van patiënten registreren, ook die niet worden behandeld met Kanuma, en de modaliteiten voor deelname.
Danish: • Information om det løbende LAL-mangel-register, herunder vigtigheden af at indskrive patienter, også dem, der ikke behandles med Kanuma, og modaliteterne til at deltage.
Dutch: Overeenstemmend met zijn bekende werkingsmechanisme zijn asymptomatische verhogingen van circulerende cholesterol en triglyceriden waargenomen na het instellen van behandeling.
Danish: I overensstemmelse med dets kendte virkningsmekanisme er der blevet observeret asymptomatiske stigninger i cirkulerende kolesterol og triglycerider efter behandlingsinitiering.
Dutch: Verbetering in groei treedt op als gevolg van afname van het substraat in de darm.
Danish: Forbedring i væksten sker som følge af substratreduktion i tarmen.
Dutch: Voorafgaand aan het in de handel brengen van Kanuma in elke lidstaat dient de houder van de vergunning voor het in de handel brengen (vergunninghouder) de inhoud en lay-out van het voorlichtingsmateriaal, met inbegrip van communicatiemedia, distributiemodaliteiten en eventuele andere aspecten van het programma, overeen te komen met de nationale bevoegde instantie.
Danish: Før Kanuma lanceres i de enkelte medlemsstater, skal indehaveren af markedsføringstilladelsen aftale indhold og format for undervisningsmateriale, herunder kommunikationsmedier, distributions modaliteter og andre af programmets aspekter, med den relevante nationale myndighed.
Dutch: Overgevoeligheidsreacties, waaronder anafylaxie
Danish: Overfølsomhedsreaktioner, herunder anafylaksi
Dutch: Na de eerste infusie met sebelipase alfa infusion, met inbegrip van de eerste infusie na een dosisverhoging, moeten patiënten worden gemonitord gedurende 1 uur op enige tekenen of symptomen van anafylaxie of een ernstige overgevoeligheidsreactie.
Danish: Efter første infusion af sebelipase alfa, herunder første infusion efter en dosisstigning, skal patienterne overvåges i 1 time for eventuelle tegn eller symptomer på anafylaksi eller en alvorlig overfølsomhedsreaktion.
Dutch: De injectieflacons mogen niet worden ingevroren, verwarmd of in de magnetron verwarmd en moeten worden beschermd tegen licht.
Danish: Hætteglassene må ikke nedfryses, varmes eller opvarmes i mikrobølgeovn og skal beskyttes mod lys.
Dutch: Bijwerkingen zijn waargenomen terwijl patiënten het geneesmiddel toegediend kregen of kort erna (reacties op de infusie).
Danish: Der er set bivirkninger, mens patienterne fik medicinen eller kort tid efter (infusionsreaktioner).
Dutch: LAL-deficiëntie bij zuigelingen is een medische noodsituatie met snelle progressie van de ziekte over een periode van weken die gewoonlijk fataal is in de eerste 6 levensmaanden.
Danish: LAL-mangel hos spædbørn er en akut medicinsk situation med hurtig sygdomsprogression over en periode på uger, som typisk er dødelig inden for de første 6 levemåneder.
Dutch: Voor patiënten die allergische reacties hadden tijdens infusie is voorzichtigheid geboden bij herhaalde toediening.
Danish: Hos patienter, der har oplevet allergiske reaktioner under infusion, skal der udvises forsigtighed ved genadministration.
Dutch: Lichaamstemperatuur verhoogdb,c
Danish: Almindelig Forhøjet kropstemperatur b,c
Dutch: De ernstigste bijwerkingen die 3% van de patiënten had in klinische onderzoeken waren tekenen en symptomen die overeenstemden met anafylaxie.
Danish: De alvorligste bivirkninger, som forekom hos 3 % af patienterne i kliniske studier, var tegn og symptomer på anafylaksi.
Dutch: U kunt hieraan bijdragen door melding te maken van alle bijwerkingen die u of uw kind eventueel zou ervaren.
Danish: Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du eller dit barn får.
Dutch: De meerderheid van de patiënten (58%) had een LDL-cholesterol > 190 mg/dl bij opname in het onderzoek, terwijl 24% van de patiënten met een LDL-cholesterol > 190 mg/dl lipidenverlagende geneesmiddelen kreeg.
Danish: Hovedparten af patienterne (58 %) havde LDL-kolesterol > 190 mg/dl ved indtrædelse i studiet, og 24 % af patienterne med LDL-kolesterol > 190 mg/dl fik lipidsænkende lægemidler.
Dutch: Vanaf de uitgangssituatie tot week 48 verbeterde het gemiddelde gewicht-voor-leeftijd percentiel van 12,74% tot 29,83% en de gemiddelde serumalbuminewaarden stegen van 26,7 g/l tot 38,7 g/l.
Danish: Fra baseline til uge 48 forbedredes middelpercentilen for vægt i forhold til alder fra 12,74 % til 29,83 % og middelværdierne for serumalbumin fra 26,7 g/l til 38,7 g/l.
Dutch: *Sebelipase alfa wordt geproduceerd in eiwit van transgeen Gallus door recombinante DNA (rDNA)-technologie.
Danish: *Sebelipase alfa produceres i æggehvide fra transgene Gallus ved rekombinant DNA (rDNA)teknologi.
Dutch: Voor instructies over preventieve maatregelen en monitoring van overgevoeligheidsreacties, zie rubriek 4.4.
Danish: For instruktioner i forebyggende foranstaltninger og monitorering af overfølsomhedsreaktioner, se pkt.
Dutch: Daarom moet geschikte medische ondersteuning onmiddellijk beschikbaar zijn wanneer sebelipase alfa wordt toegediend.
Danish: Relevante nødhjælpsforanstaltninger skal derfor være umiddelbart tilgængelig, når sebelipase alfa administreres.
Dutch: Bij de meeste patiënten die ADA ontwikkelden, gebeurde dit binnen de eerste 2 maanden van blootstelling.
Danish: De fleste patienter, der udviklede ADA, gjorde det inden for de første 2 måneder efter eksponering.
Dutch: Bijwerkingen worden vermeld volgens systeem/orgaanklasse en frequentie.
Danish: Bivirkningerne er opstillet efter systemorganklasse og hyppighed.
Dutch: Vanuit microbiologisch standpunt moet de verdunde oplossing onmiddellijk worden gebruikt.
Danish: Af mikrobiologiske hensyn bør den fortyndede infusionsvæske anvendes straks.
Dutch: Eén zuigeling werd behandeld met 5 mg/kg eenmaal per week in LAL-CL03; bij deze dosis werden geen nieuwe bijwerkingen gemeld.
Danish: Ét spædbarn blev behandlet med 5 mg/kg én gang ugentligt i LAL-CL03; der blev ikke indberettet nye bivirkninger ved denne dosis.
Dutch: Wanneer een overgevoeligheidsreactie optreedt, moet een geschikte voorafgaande behandeling worden overwogen overeenkomstig de standaardzorg (zie rubriek 4.4).
Danish: Efter forekomst af en overfølsomhedsreaktion skal relevant forbehandling overvejes i overensstemmelse med gældende retningslinjer (se pkt.
Dutch: De veiligheid en werkzaamheid van KANUMA bij patiënten met overgewicht zijn niet grondig geëvalueerd en daarom kan op dit moment geen ander dosisschema worden aanbevolen voor deze patiënten.
Danish: KANUMAs sikkerhed og virkning hos overvægtige patienter er ikke grundigt evalueret, og alternative dosisregimer for disse patienter kan derfor ikke anbefales på nuværende tidspunkt.
Dutch: Het verbetert ook de bloedwaarden van vetten, waaronder verhoogde LDL (slechte cholesterol) en triglyceriden.
Danish: Den forbedrer også fedtindholdet i blodet, herunder forhøjet LDL (dårligt kolesterol) og triglycerider.
Dutch: Behalve een leveraandoening lopen patiënten met LAL-deficiëntie een verhoogd risico op een cardiovasculaire aandoening en versnelde atherosclerose.
Danish: Foruden leversygdom oplever patienter med LAL-mangel en øget risiko for hjerte-karsygdomme og accelereret aterosklerose.
Dutch: De behandeling van overgevoeligheidsreacties kan bestaan uit het tijdelijk onderbreken van de infusie, verlaging van de infusiesnelheid en/of behandeling met antihistaminica, antipyretica en/of corticosteroïden.
Danish: Behandling af overfølsomhedsreaktioner kan omfatte midlertidig afbrydelse af infusionen, sænkning af infusionshastigheden og/eller behandling med antihistaminer, antipyretika og/eller kortikosteroider.
Dutch: De dosis die u of uw kind krijgt, is gebaseerd op uw lichaamsgewicht of dat van uw kind.
Danish: Den dosis, du eller dit barn skal have, beregnes ud fra kropsvægten.
Dutch: De andere stoffen in dit middel zijn trinatriumcitraatdihydraat (zie rubriek 2 onder ‘KANUMA bevat natrium'), citroenzuurmonohydraat, humaan serumalbumine en water voor injectie.
Danish: Øvrige indholdsstoffer: Trinatriumcitratdihydrat (se afsnit 2 under ‘KANUMA indeholder natrium'), citronsyremonohydrat, humant serumalbumin og vand til injektionsvæsker.
Dutch: Patiënten ontwikkelden antigeneesmiddelantilichamen (ADA) tegen sebelipase alfa.
Danish: Patienter har udviklet antistoffer (anti-drug antibodies (ADA)) mod sebelipase alfa.
Dutch: Een dosisverhoging tot 3 mg/kg eenmaal per week dient overwogen te worden op basis van de klinische respons.
Danish: Dosisoptrapning til 3 mg/kg én gang ugentligt skal overvejes baseret på klinisk respons.
Dutch: Lipidenstapeling in de darmwand leidt tot malabsorptie en groeifalen.
Danish: Lipidakkumulering i tarmvæggen medfører malabsorption og væksthæmning.
Dutch: Patiënten met overgewicht
Danish: Overvægtige patienter
Dutch: Bij die patiënten die ADA ontwikkelden, gebeurde dit binnen de eerste 3 maanden van blootstelling.
Danish: De patienter, der udviklede ADA, gjorde det inden for de første 3 måneder efter eksponering.
Dutch: Zuigelingen die LAL-deficiëntie hebben
Danish: Spædbørn med LAL-mangel
Dutch: Aantal patiënten dat normalisatie bereikte, gedefinieerd als 34-59 E/l, afhankelijk van leeftijd en geslacht.
Danish: Andel af patienter, der opnåede normalisering defineret som 34-59 E/l afhængigt af alder og køn.
Dutch: Sebelipase alfa is een eiwit en de verwachting is dat het metabolisch wordt afgebroken via peptidehydrolyse.
Danish: Sebelipase alfa er et protein og forventes at blive metaboliseret gennem peptidhydrolyse.
Dutch: In LAL-CL03 werd sebelipase alfa geëlimineerd uit de systemische circulatie met een mediane T1/2 van 0,1 uur (bereik: 0,1-0,2) bij de dosis van 3 mg/kg eenmaal per week (n = 4).
Danish: I LAL-CL03 blev sebelipase alfa elimineret fra den systemiske cirkulation med en median-T1/2 på 0,1 t (spredning: 0,1-0,2) ved 3 mg/kg én gang ugentligt (n=4).
Dutch: In de milt leidt LAL-deficiëntie tot splenomegalie, anemie en trombocytopenie.
Danish: I milten medfører LAL-mangel splenomegali, anæmi og trombocytopeni.
Dutch: Tachycardie b
Danish: Takykardi b
Dutch: Alle patiënten kregen 1 mg/kg eenmaal om de twee weken.
Danish: Alle patienterne fik 1 mg/kg én gang hver anden uge.
Dutch: Totaal infusievolume (ml)
Danish: Samlet infusionsvolumen (ml)
Dutch: Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA Verenigd Koninkrijk
Danish: Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA Storbritannien
Dutch: Dosisaanpassingen kunnen worden overwogen op basis van hoe goed u of uw kind op de behandeling reageert.
Danish: Dosisjustering kan overvejes alt efter, hvor godt behandlingen virker på dig eller dit barn.
Dutch: Patiënten werden gerandomiseerd naar KANUMA bij een dosis van 1 mg/kg (n=36) of placebo (n=30) eenmaal om de twee weken gedurende 20 weken in de dubbelblinde periode.
Danish: Patienterne blev randomiseret til at få KANUMA i en dosis på 1 mg/kg (n=36) eller placebo (n=30) én gang hver anden uge i 20 uger i den dobbeltblinde periode.
Dutch: Toediening van KANUMA bij zuigelingen bij wie multiorgaanfalen is bevestigd, dient plaats te vinden volgens het oordeel van de behandeld arts.
Danish: Administration af KANUMA til spædbørn med bekræftet multiorgansvigt bør finde sted efter den behandlende læges skøn.
Dutch: KANUMA bevat de werkzame stof sebelipase alfa.
Danish: KANUMA indeholder det aktive stof sebelipase alfa.
Dutch: KANUMA moet worden toegediend via een filter van 0,2 µm (zie rubriek 6.6).
Danish: KANUMA skal administreres gennem et 0,2 μm filter (se pkt.
Dutch: Van de patiënten met paarsgewijze leverbiopten had 63% (10/16) van de met KANUMA behandelde patiënten een verbetering in leversteatose (daling met ten minste ≥ 5%), zoals gemeten aan de hand van morfometrie, ten opzichte van 40% (4/10) van de placebopatiënten.
Danish: Af patienter med parrede leverbiopsier havde 63 % (10/16) af de KANUMA-behandlede patienter forbedring i hepatisk steatose (et fald på mindst 5 %) målt ved morfometri sammenlignet med 40 % (4/10) af placebo-patienterne.
Dutch: De sebelipase alfa-infusie bereiden
Danish: Klargøring af sebelipase alfa-infusionen
Dutch: • Informatie over hoe patiënten moeten worden behandeld die ernstige overgevoeligheidsreacties hebben, waaronder anafylaxie.
Danish: • Information om, hvordan patienter, der oplever svære overfølsomhedsreaktioner, herunder anafylaksi, skal behandles.
Dutch: Paarsgewijze leverbiopten bij aanvang en in week 20 waren beschikbaar bij een subgroep van patiënten (n=26).
Danish: Parrede leverbiopsier ved baseline og uge 20 var tilgængelige for en delgruppe af patienterne (n=26).
Dutch: Uw arts of verpleegkundige zal u of uw kind KANUMA geven via een infusie in een ader.
Danish: Din læge eller sundhedspersonalet vil give dig eller dit barn KANUMA ved infusion ind i en vene.
Dutch: De vergunninghouder dient ervoor te zorgen dat, in elke lidstaat waar Kanuma in de handel wordt gebracht, alle beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg van wie wordt verwacht dat ze Kanuma gebruiken toegang hebben tot het voorlichtingsmateriaal.
Danish: Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal sikre, at sundhedspersonalet i de enkelte medlemsstater, hvor Kanuma markedsføres, har adgang til undervisningsmaterialet.
Dutch: De werkzaamheid werd beoordeeld door de ervaring van overleving te vergelijken van met KANUMA behandelde patiënten die langer dan de leeftijd van 12 maanden overleefden in LAL-CL03 met die van een historische cohort van niet-behandelde zuigelingen die LAL-deficiëntie hadden met soortgelijke klinische kenmerken.
Danish: Effekten blev vurderet ved at sammenligne overlevelseserfaringen for KANUMA-behandlede patienter, der overlevede længere end til 12-måneders alderen i LAL-CL03, med en historisk kohorte af ubehandlede spædbørn, som præsenterede med LAL-mangel med lignende kliniske karakteristika.
Dutch: Het verschil in blootstellingen aan sebelipase alfa tussen de groep van eenmaal per week 0,35 mg/kg en 3 mg/kg was groter dan dosisproportioneel, met een 8,6-voudige toename van de dosis, wat leidt tot een 9,6-voudige toename van blootstelling voor AUC en een 10,0-voudige toename voor Cmax.
Danish: Forskellen i eksponering for sebelipase alfa mellem de grupper, der fik 0,35 mg/kg og 3 mg/kg en gang ugentligt, var mere end dosisproportional; en stigning på 8,6 gange i dosis medførte en stigning på 9,6 gange i eksponering (AUC) og en stigning på 10,0 gange i Cmax.
Dutch: Een verder dosisverhoging tot 5 mg/kg eenmaal per week werd toegestaan.
Danish: Yderligere optrapning af dosis til 5 mg/kg én gang ugentligt var tilladt.
Dutch: In de historische cohort overleefden 0 van de 21 patiënten langer dan de leeftijd van 8 maanden (0% overleving na 12 maanden, 95% BI: 0% tot 16%).
Danish: I den historiske kohorte overlevede 0 ud af 21 patienter længere end til 8-måneders alderen (0 % 12-måneders overlevelse, 95 % CI: 0 % til
Dutch: In LAL-CL03 ontwikkelden 4 van de 7 evalueerbare zuigelingen (57%) ADA tijdens behandeling met KANUMA.
Danish: I LAL-CL03 udviklede 4 ud af 7 evaluerbare spædbørn (57 %) ADA under behandlingen med KANUMA.
Dutch: Voorbijgaande hypercholesterolemie, voorbijgaande hypertriglyceridemie
Danish: Almindelig Forbigående hyperkolesterolæmi, forbigående hypertriglyceridæmi
Dutch: Bij doses tot 1 mg/kg eenmaal per week leidde KANUMA tot verbeteringen in de waarde van alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST) en tot een gewichtstoename in de eerste paar weken van behandeling.
Danish: KANUMA i doser op til 1 mg/kg én gang ugentligt medførte forbedringer i alaninaminotransferase (ALAT)- og aspartataminotransferase (ASAT)-niveauer og vægtstigning inden for de første flere ugers behandling.
Dutch: Sebelipase alfa bindt aan receptoren op het celoppervlak via glycans, wat tot expressie wordt gebracht op het eiwit en vervolgens wordt geïnternaliseerd tot lysosomen.
Danish: Sebelipase alfa bindes til receptorer på celleoverfladen via glykaner, som udtrykkes på proteinet, hvorefter det internaliseres i lysosomerne.
Dutch: Onderzoek LAL-CL08: een open-label, fase 2-onderzoek bij zuigelingen met snel progressieve LAL-deficiëntie om langetermijngegevens over veiligheid en werkzaamheid te onderzoeken.
Danish: Studie LAL-CL08: et åbent, fase 2-studie hos spædbørn med hurtigt progredierende LAL-mangel med henblik på udforskning af data for langsigtet sikkerhed og virkning.