FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: Função das células T: Nos doentes tratados no estudo piloto, a proliferação de células T foi demonstrada em resposta à estimulação com anticorpos anti-CD3 (mediana de 62629 cpm, intervalo 4531 a 252173) e fitohemaglutinina (mediana de 140642 cpm, intervalo 11119 a 505607), 1 ano após a terapia genética, e estas respostas foram mantidas ao longo do Ano 3.
Romanian: Funcţia celulelor T: La pacienţii trataţi în studiul pivot, proliferarea celulelor T a fost demonstrată prin răspunsul la stimularea cu anticorpi anti-CD3 (mediana 62629 număr pe minut, interval 4531 - 252173) şi fitohemaglutinină (mediana 140642 număr pe minut, interval 11119 - 505607) la 1 an după terapia genică,
Portuguese: Muito frequentes ≥1/10 Frequentes ≥1/100, <1/10
Romanian: ≥ 1/100 şi < 1/10
Portuguese: Os estudos avaliaram o uso de Strimvelis num intervalo de 0,9 milhões - 18,2 milhões de células CD34+/kg.
Romanian: Studiile au evaluat utilizarea Strimvelis cu un interval de valori-limită cuprins între 0,9 milioane - 18,2 milioane de celule CD34+/kg.
Portuguese: A sobrevivência livre de intervenção nesta população piloto (definida como sobrevivência sem necessidade de reintrodução de PEG-ADA a longo prazo (≥3 meses), ou transplante de células estaminais) foi de 92% (11/12 indivíduos) (82% (14/17 indivíduos) para a população integrada).
Romanian: (definită ca supravieţuire în absenţa necesităţii reiniţierii pe termen lung (≥3 luni) a ADA-PEG sau a transplantului de celule stem) a fost de 92% (11/12 subiecţi) [82% (14/17 subiecţi) pentru populaţia integrată].
Portuguese: Antes da perfusão, deve confirmar-se que a identidade do doente coincide com a informação única essencial do doente no(s) sacos(s) de perfusão e/ou recipiente de Strimvelis (ver secções 4.4 e 6.6).
Romanian: Înainte de administrarea perfuziei, trebuie să se confirme faptul că identitatea pacientului corespunde cu informaţiile esenţiale unice despre pacient scrise pe punga (pungile) şi/sau recipientul pentru perfuzie Strimvelis (vezi pct. 4.4 şi 6.6).
Portuguese: Reações adversas graves incluem autoimunidade (p. ex. anemia hemolítica autoimune, anemia aplástica autoimune, hepatite autoimune, trombocitopenia autoimune e síndrome de Guillain-Barré).
Romanian: Reacţiile adverse severe includ afecţiuni autoimune (de exemplu, anemie hemolitică autoimună, anemie aplastică autoimună, hepatită autoimună, trombocitopenie autoimună şi sindrom Guillain-Barré).
Portuguese: PRAZO DE VALIDADE Exp.: {DD mês AAAA}{hh:mm}
Romanian: DATA DE EXPIRARE Exp.:
Portuguese: • manchas vermelhas ou roxas na pele, hemorragia debaixo da pele (púrpura trombocitopénica imune)
Romanian: • pete roşii sau vineţii pe piele, sângerare sub suprafaţa pielii (purpură trombocitopenică imună)
Portuguese: Os resultados aos 3 anos dos doentes tratados no estudo piloto são apresentados na Tabela 1.
Romanian: Tabelul 1 prezintă rezultatele la 3 ani provenite de la pacienţi trataţi în cadrul studiului pivot.
Portuguese: A maioria dos murganhos demonstrou reconstituição do sistema hematopoiético no final do estudo.
Romanian: Până la finalul studiului, majoritatea şoarecilor au prezentat reconstrucţia sistemului haematopoietic.
Portuguese: Células CD34+/kg:
Romanian: Celule CD34+/kg:
Portuguese: • fígado inflamado (hepatite autoimune)
Romanian: • inflamaţie a ficatului (hepatită autoimună)
Portuguese: O tratamento com Strimvelis resultou numa taxa de sobrevivência de 100% aos 3 anos pós-tratamento, uma diminuição na taxa de infeções graves, um aumento nos linfócitos T (CD3+) e todos os indivíduos tinham níveis de nucleótido deoxiadenosina nos eritrócitos venosos (RBC dAXP) abaixo dos níveis patológicos (>100 nmol/ml).
Romanian: Tratamentul cu Strimvelis a dus la obţinerea unor rate de supravieţuire de 100% la 3 ani după tratament, la scăderea ratei de infecţii severe, la creşterea valorilor plasmatice de limfocite T (CD3+) şi la obţinerea de către toţi subiecţii a unor valori venoase ale nucleotidei dezoxiadenozină în eritrocite (RBC dAXP) sub valorile plasmatice patologice (>100 nmol/ml) după momentul iniţial.
Portuguese: Não estão disponíveis dados clínicos sobre a exposição durante a gravidez.
Romanian: Sarcina Nu sunt disponibile date clinice provenite din utilizarea la femei gravide.
Portuguese: Não existem dados sobre os efeitos de Strimvelis na fertilidade humana.
Romanian: Datele privind efectele Strimvelis asupra fertilităţii la om sunt inexistente.
Portuguese: Como é administrado Strimvelis
Romanian: Cum se administrează Strimvelis
Portuguese: Nome e endereço do fabricante da substância ativa de origem biológica MolMed SpA
Romanian: Numele și adresa fabricantului substanței biologic active
Portuguese: O período de hospitalização de 3 meses imediatamente após a terapia genética foi excluído dos cálculos.
Romanian: luni imediat după terapia genică nu a fost inclusă în calcul.
Portuguese: Os sacos de perfusão são fornecidos num recipiente fechado.
Romanian: Pungile pentru perfuzie sunt ambalate într-un recipient închis.
Portuguese: Este medicamento contém 0,15 mmol de sódio por ml.
Romanian: Acest medicament conţine sodiu 0,15 mmol/ml.
Portuguese: • número reduzido de células sanguíneas (anemia hemolítica autoimune, anemia aplástica autoimune)
Romanian: • număr redus de celule din sânge (anemie hemolitică autoimună, anemie aplastică autoimună)
Portuguese: • glândula tiroideia pouco ativa (hipotiroidismo)
Romanian: • activitate redusă a glandei tiroide (hipotiroidie)
Portuguese: Strimvelis não lhe deve ser administrado se estiver grávida.
Romanian: Strimvelis nu trebuie administrat dacă sunteţi gravidă.
Portuguese: Strimvelis é utilizado no tratamento de uma doença grave chamada ADA-SCID (Imunodeficiência Combinada Grave de Adenosina Desaminase).
Romanian: Strimvelis este utilizat pentru tratamentul unei boli grave denumite imunodeficienţă severă combinată ce are cauză deficitul de adenozin dezaminază (prescurtată ADA-SCID).
Portuguese: Linfócito T (x106/l) n mediana (intervalo) % de indivíduos com RBC dAXP venoso <100 nmol/ml após Strimvelisd n
Romanian: Limfocite T (x106/l) n mediană (interval) % subiecţi cu RBC dAXP venoasă
Portuguese: Recomenda-se que os doentes sejam monitorizados a longo prazo com, pelo menos, visitas anuais durante os primeiros onze anos e depois aos 13 e 15 anos após o tratamento com Strimvelis, que incluam um hemograma completo diferencial, bioquímico e tirotropina.
Romanian: Se recomandă ca pacienţii să fie monitorizaţi pe termen lung prin vizite efectuate cel puţin o dată pe an timp de unsprezece ani după tratamentul cu Strimvelis, şi apoi la 13 şi 15 ani după tratamentul cu
Portuguese: CONTEÚDO EM PESO, VOLUME OU UNIDADE Número total de células:
Romanian: CONŢINUTUL PE MASĂ, VOLUM SAU UNITATEA DE DOZĂ Număr total de celule: x 106
Portuguese: CUIDADOS ESPECIAIS QUANTO À ELIMINAÇÃO DO MEDICAMENTO NÃO UTILIZADO OU DOS RESÍDUOS PROVENIENTES DESSE MEDICAMENTO, SE APLICÁVEL Este medicamento contém células geneticamente modificadas.
Romanian: Precauţii care trebuie respectate înainte de manevrarea sau administrarea produsului Acest medicament conţine celule modificate genetic.
Portuguese: As reações adversas estão listadas abaixo por classe de sistema de órgãos MedDRA e por frequência.
Romanian: Reacţiile adverse sunt enumerate în continuare în funcţie de clasificarea MedDRA pe aparate, sisteme şi organe şi în funcţie de categoria de frecvenţă.
Portuguese: Strimvelis é preparado especialmente para cada doente, usando as células da medula óssea do próprio doente.
Romanian: Strimvelis este special produs pentru fiecare pacient în parte, folosind celule din măduva osoasă proprie a pacientului.
Portuguese: O saco de perfusão é colocado dentro de um recipiente exterior fechado.
Romanian: Punga pentru perfuzie se află într-un recipient extern închis.
Portuguese: Após perfusão, as células CD34+ formam um enxerto na medula óssea, onde voltam a popular o sistema hematopoiético com uma quantidade de células que expressa os níveis farmacologicamente ativos da enzima ADA.
Romanian: Mecanism de acţiune După perfuzare, celulele CD34+ se grefează în măduva osoasă, unde repopulează sistemul hematopoietic cu o proporţie de celule care exprimă valori active din punct de vedere farmacologic ale enzimei ADA.
Portuguese: Foram notificados acontecimentos adversos relacionados com a utilização de cateteres venosos centrais (CVCs) (p. ex. infeções graves devido a CVC e trombos no dispositivo).
Romanian: Au fost raportate evenimente adverse corelate cu utilizarea cateterelor venoase centrale (CVC) (de exemplu,
Portuguese: Após a administração, deve ser utilizada uma seringa com 50 ml de soro fisiológico para limpar o saco.
Romanian: După administrare, trebuie utilizată o seringă de 50 ml umplută cu soluţie salină pentru spălarea pungii cu soluţie perfuzabilă.
Portuguese: Recomenda-se que sejam administradas 0,5 mg/kg de bussulfano por via intravenosa a cada 6 horas em dois dias consecutivos, com início três dias antes da administração de Strimvelis.
Romanian: Condiţionarea anterioară tratamentului Se recomandă administrarea intravenoasă de busulfan în doză de 0,5 mg/kg la fiecare 6 ore timp de două zile consecutive în ultimele 3 zile înainte de administrarea Strimvelis.
Portuguese: Strimvelis não deve ser utilizado durante a gravidez.
Romanian: Strimvelis nu trebuie utilizat în timpul alăptării.
Portuguese: Strimvelis destina-se a perfusão intravenosa.
Romanian: Strimvelis este destinat administrării în perfuzie intravenoasă.
Portuguese: Recolhida amostra de reserva das células estaminais para serem guardadas como reserva (ver acima)
Romanian: Se recoltează eşantionul de rezervă de celule stem pentru a fi păstrată de rezervă
Portuguese: Tiroidite autoimune
Romanian: Tiroidită autoimună
Portuguese: Anemia hemolítica autoimune, anemia aplástica autoimune, trombocitopenia autoimune
Romanian: Anemie hemolitică autoimună, anemie aplastică autoimună,
Portuguese: * Incluindo dados de um doente recolhidos após a intervenção com PEG-ADA (>3 meses de tratamento) ou transplante de célula estaminal hematopoiética.
Romanian: * Cu excepţia datelor referitoare la un pacient colectate după intervenţia cu ADA-PEG (tratament cu durata ≥ 3 luni)
Portuguese: Strimvelis é preparado especialmente a partir das células do próprio doente.
Romanian: Strimvelis este produs special din celulele proprii ale pacientului.
Portuguese: A informação quantitativa referente às células CD34+/kg e células totais no produto é apresentada na rotulagem de cada lote.
Romanian: Eticheta fiecărui lot prezintă informaţiile cantitative privind celulele CD34+/kg şi numărul total de celule din produs.
Portuguese: • resultados positivos nas análises ao sangue para anticorpo antinuclear Se tiver alguma questão acerca dos sintomas ou efeitos secundários, ou se algum dos sintomas o preocupar → Fale com o seu médico ou enfermeiro.
Romanian: • rezultate pozitive ale testelor de sânge pentru anticorpi citoplasmatici antineutrofile şi anticorpi anti fibra musculară netedă Dacă aveţi orice întrebări cu privire la simptome sau reacţii adverse sau dacă sunteţi îngrijorat de oricare dintre simptome
Portuguese: Foram notificados casos de papilomas cutâneos, eletroforese das proteínas séricas anormal e um caso de cada de lipofibroma, massa pulmonar e um repertório de células T beta V reduzido.
Romanian: S-au raportat cazuri de papiloame cutanate, de rezultate anormale ale electroforezei proteinelor serice şi câte un caz de lipofibrom, tumoră pulmonară şi scădere a repertoriului V-beta al celulelor T. Nu a fost stabilită o relaţie de cauzalitate între aceste manifestări şi administrarea produsului.
Portuguese: Strimvelis é submetido a uma variedade de testes antes de ser utilizado.
Romanian: Înainte de utilizare, Strimvelis trece printr-o serie de teste.
Portuguese: FABRICANTE DA SUBSTÂNCIA ATIVA DE ORIGEM BIOLÓGICA E FABRICANTE RESPONSÁVEL PELA LIBERTAÇÃO DO LOTE
Romanian: FABRICANTUL SUBSTANȚEI BIOLOGIC ACTIVE ȘI FABRICANTUL RESPONSABIL
Portuguese: Strimvelis é administrado gota-a-gota (perfusão) numa veia (via intravenosa).
Romanian: Strimvelis este administrat prin picurare (perfuzie) într-o venă (intravenos).
Portuguese: a Com base em todo o período de pré-tratamento para infeções graves (recolhidos retrospetivamente), e nos dados recolhidos na visita inicial para linfócitos T. O doente 10 não tinha valor inicial para os linfócitos T. b Com base nos 3 anos de período pós-tratamento para sobrevivência e infeções graves, e nos dados recolhidos na visita aos 3 anos para linfócitos T e dAXP.
Romanian: * Include datele referitoare la un pacient colectate după intervenţia cu ADA-PEG (tratament cu durata >3 luni) sau transplant de celule stem hematopoietice a Pe baza duratei totale a perioadei anterioare tratamentului pentru infecţii severe (colectate retrospectiv) şi a datelor colectate la vizita iniţială privind limfocitele T. Pacientul nr. 10 nu a avut valoarea iniţială a limfocitelor T. b Pe baza perioadei cu durata de 3 ani după tratament în ceea ce priveşte supravieţuirea şi infecţiile severe şi a datelor colectate la vizita de la 3 ani privind limfocitele T şi dAXP.
Portuguese: Strimvelis destina-se apenas para utilização autóloga e nunca deverá ser administrado a outro doente que não o dador original das células CD34+.
Romanian: 4.4 Atenţionări şi precauţii speciale pentru utilizare Strimvelis este destinat exclusiv utilizării autologe şi nu trebuie niciodată administrat altui pacient, cu excepţia celui de la care s-au recoltat celulele CD34+.
Portuguese: ID do Doente:
Romanian: Lot: Cod de identificare al pacientului:
Portuguese: Foram tratados com Strimvelis um total de 18 doentes com ADA-SCID, como parte de um ensaio piloto de extensão aberta (AD1115611; N=12), dois ensaios piloto prévios de extensão aberta (AD1117054/AD1117056; N=3), e um programa de uso compassivo (AD1117064; N=3).
Romanian: (AD1115611; N=12), a două studii pilot deschise de fază incipientă (AD1117054/AD1117056;
Portuguese: Agitar cuidadosamente o saco de perfusão para voltar a dispersar quaisquer agregados celulares, administrar utilizando um conjunto de administração de transfusão com filtro para remover quaisquer agregados celulares restantes.
Romanian: Agitaţi cu blândeţe punga pentru perfuzie pentru ca eventualele acumulări celulare să revină la starea de dispersie, apoi administraţi folosind un set de administrare a tranfuziilor cu filtru în vederea îndepărtării posibilelor acumulări celulare.
Portuguese: Strimvelis é uma terapêutica celular autóloga.
Romanian: Strimvelis este un tratament cu celule autologe.
Portuguese: Enzima hepática aumentadaa, anticorpo antinuclear (ANA) positivo
Romanian: Creşterea valorilor enzimelor hepaticea, rezultat pozitiv pentru anticorpi antinucleari (ANA)
Portuguese: • glândula tiroideia inflamada (tiroidite autoimune)
Romanian: • inflamaţie a glandei tiroide (tiroidită autoimună)
Portuguese: Foram administradas células CD34+, provenientes de sangue humano saudável do cordão umbilical, transduzidas com o vetor utilizado para a produção de Strimvelis, por via intravenosa em murganhos condicionados com bussulfano.
Romanian: Celulele CD34+ derivate din sânge din cordonul ombilical uman prelevat de la persoane sănătoase, la care s-a efectuat transducţie cu vectorul utilizat pentru obţinerea Strimvelis, au fost administrate intravenos la şoareci care au primit condiţionare cu busulfan.
Portuguese: Não estão disponíveis dados de estudos clínicos relativos à sobredosagem com Strimvelis.
Romanian: 4.9 Supradozaj Nu sunt disponibile date provenite din studii clinice privind supradozajul cu Strimvelis.
Portuguese: Não foi estudado o efeito sobre bebés que estejam a ser amamentados por mães a quem seja administrado Strimvelis.
Romanian: Efectul asupra sugarilor alăptaţi al administrării Strimvelis la mamă nu a fost studiat.
Portuguese: PASS não intervencional: Para investigar a segurança e a eficácia a longo prazo da terapia genética com Strimvelis, o TAIM deve conduzir e submeter os resultados de um estudo a longo prazo de acompanhamento não intervencional, prospetivo utilizando dados de um registo de doentes com imunodeficiência combinada grave em adenosina desaminase (ADA-SCID) tratados com Strimvelis.
Romanian: trebuie să efectueze şi să depună rezultatele unui studiu de urmărire prospectiv, pe termen lung, non-intervenţional, utilizând date dintrun registru de pacienţi cu imunodeficienţă combinată severă având cauză deficitul de adenozin dezaminază (ADA-SCID) trataţi cu
Portuguese: Strimvelis não foi estudado em doentes com compromisso renal.
Romanian: Strimvelis nu a fost studiat la pacienţi cu insuficienţă renală.
Portuguese: Strimvelis não lhe deve ser administrado se estiver a amamentar.
Romanian: Nu trebuie să vi se administreze Strimvelis dacă alăptaţi.
Portuguese: Strimvelis deve ser administrado num centro de transplantes especializado, por um médico com experiência anterior no tratamento e gestão de doentes com ADA-SCID e na utilização de produtos de terapia genética ex vivo com CD34+ autólogas.
Romanian: Strimvelis trebuie administrat într-un centru specializat în transplant, de către un medic cu experienţă în tratamentul şi monitorizarea pacienţilor cu ADA-SCID şi în utilizarea produselor care conţin celule CD34+
Portuguese: Posologia O intervalo posológico recomendado de Strimvelis oscila entre 2 e 20 milhões de células CD34+/kg.
Romanian: Intervalul de doze recomandat pentru Strimvelis este cuprins între 2 şi 20 milioane celule CD34+/kg.
Portuguese: • aumento da temperatura (pirexia)
Romanian: • creştere a temperaturii corpului (febră)
Portuguese: Strimvelis será administrado num centro de transplantes especializado, e por médicos com experiência anterior no tratamento e gestão de doentes com ADA-SCID e na utilização de produtos de terapia genética ex vivo com CD34+ autólogas.
Romanian: Strimvelis se va administra într-un centru specializat în transplant, de către un medic cu experienţă în tratamentul şi monitorizarea pacienţilor cu ADA-SCID şi în utilizarea produselor care conţin celule CD34+
Portuguese: Quando o tratamento com Strimvelis não puder ser concluído Em alguns casos, pode não ser possível avançar com o tratamento planeado com Strimvelis.
Romanian: În unele cazuri, ar putea fi imposibilă continuarea tratamentului cu Strimvelis conform planificării.
Portuguese: N.º de infeções graves
Romanian: Nr. de subiecţi Nr. de infecţii severe
Portuguese: Os efeitos prolongados de Strimvelis sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são nulos ou desprezáveis.
Romanian: 4.7 Efecte asupra capacităţii de a conduce vehicule şi de a folosi utilaje Strimvelis nu are nicio influenţă sau are influenţă neglijabilă pe termen lung asupra capacităţii de a conduce vehicule sau de a folosi utilaje.
Portuguese: Strimvelis não lhe deve ser administrado (ou à sua criança): - se tem alergia a qualquer um dos componentes deste medicamento (indicados na secção 6) - se tem ou alguma vez teve um tipo de cancro chamado leucemia ou mielodisplasia - se o teste ao VIH ou a algumas outras infeções deu positivo (o seu médico irá aconselhá-lo relativamente a isto) - se já foi tratado com terapia genética
Romanian: - sunteţi(este) alergic la oricare dintre componentele acestui medicament (enumerate la pct. 6) - aveţi sau aţi avut un tip de cancer denumit leucemie sau mielodisplazie
Portuguese: Apenas devem ser utilizados filtros destinados a utilização com conjuntos de transfusão para prevenir a remoção inadvertida de células do produto.
Romanian: Pentru a preveni îndepărtarea accidentală a celulelor din produs, trebuie utilizate numai filtre destinate utilizării cu seturile de transfuzie.
Portuguese: A identidade do doente deve coincidir com a informação única essencial do doente no recipiente primário e/ou exterior antes da perfusão.
Romanian: Înainte de administrarea perfuziei, identitatea pacientului trebuie să corespundă cu informaţiile esenţiale unice despre pacient care se regăsesc pe ambalajul primar şi/sau pe recipientul extern.
Portuguese: Esta informação deve ser tida em consideração em doentes com ingestão controlada de sódio.
Romanian: Acest aspect trebuie luat în considerare de către pacienţii care urmează o dietă cu restricţie de sare.
Portuguese: Os materias educacionais devem incluir as seguintes questões de segurança/elementos-chave: autoimunidade, resposta sem sucesso à terapêutica genética e, malignidade devido à oncogenese insercional (por ex: leucemia, mielodisplasia).
Romanian: Autoimunitate, Eşec terapeutic la terapia genică și Malignitate datorată oncogenezei inserțională (de exemplu, leucemie, mielodisplazie).
Portuguese: - Se (ou a sua criança) tiver quaisquer efeitos secundários, incluindo possíveis efeitos secundários não indicados neste folheto, fale com o seu médico ou enfermeiro.
Romanian: - Dacă dumneavoastră (sau copilul dumneavoastră) manifestaţi orice reacţii adverse, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale.
Portuguese: • pele inflamada com comichão (dermatite atópica, eczema)
Romanian: • respiraţie şuierătoare, respiraţie dificilă (astm bronşic) • piele inflamată şi cu mâncărimi (dermatită atopică, eczemă)
Portuguese: Folheto informativo: Informação para o doente ou para o prestador de cuidados Strimvelis 1-10 milhões de células/ml dispersão para perfusão Fração celular autóloga enriquecida com CD34+ que contém células CD34+ transduzidas com vetor retroviral que codifica a sequência cADN da ADA humana
Romanian: Prospect: Informaţii pentru pacient sau aparţinător Strimvelis dispersie perfuzabilă 1-10 milioane celule/ml Fracţie celulară autologă îmbogăţită cu celule CD34+ care conţine celule CD34+ transduse cu vector retroviral care codifică secvenţa umană pentru adenozin dezaminază (ADA) din cADN
Portuguese: FORMA FARMACÊUTICA Dispersão para perfusão.
Romanian: Dispersie perfuzabilă.
Portuguese: Strimvelis deve ser utilizado com precaução em doentes com idade superior a 6 anos e 1 mês e inferior a 6 meses, uma vez que não existem dados provenientes de ensaios clínicos para esses intervalos etários.
Romanian: Strimvelis trebuie utilizat cu precauţie la pacienţi cu vârsta mai mare de 6 ani şi 1 lună şi mai mici de 6 luni,
Portuguese: Não foram realizados estudos reprodutivos e de desenvolvimento.
Romanian: Nu s-au efectuat studii privind efectul asupra funcţiei de reproducere şi dezvoltării.
Portuguese: Nome e endereço do fabricante responsável pela libertação do lote MolMed SpA
Romanian: Numele și adresa fabricantului responsabil pentru eliberarea seriei
Portuguese: Fração celular autóloga enriquecida com CD34+ que contém células CD34+ transduzidas com vetor retroviral que codifica a sequência cADN da adenosina desaminase (ADA) humana a partir de células (CD34+) estaminais/progenitoras hematopoéticas humanas.
Romanian: Fracţie celulară autologă îmbogăţită cu celule CD34+ care conţine celule CD34+ transduse cu vector retroviral care codifică secvenţa umană pentru adenozin dezaminază (ADA) din cADN din celule stem hematopoietice/progenitoare (CD34+) umane.
Portuguese: TITULAR DA AUTORIZAÇÃO DE INTRODUÇÃO NO MERCADO Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200,
Romanian: Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam,
Portuguese: NOME DO MEDICAMENTO E VIA(S) DE ADMINISTRAÇÃO Strimvelis 1-10 milhões de células/ml dispersão para perfusão.
Romanian: ADMINISTRARE Strimvelis dispersie perfuzabilă 1-10 milioane celule/ml
Portuguese: Constatou-se que os TRECs (círculos de excisão do recetor de células T) nos linfócitos de sangue periférico estavam aumentados acima da linha de base (mediana de 141, intervalo 56 a 1542 cópias/100ng ADN) no Ano 1 e mantiveram-se até ao Ano 3 pós-tratamento e que todos os indivíduos tinham evidências de correntes V-beta policlonais num ou mais momentos temporais após a terapia genética, disponibilizando ainda mais evidências que suportam o desenvolvimento funcional das células T.
Romanian: 1542 copii/100 ng ADN) la 1 an şi menţinute la 3 ani după tratament şi de faptul că toţi subiecţii au prezentat dovezi de prezenţă a lanţurilor policlonale V-beta la unul sau mai multe repere temporale după terapia genică.