FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
German: Falls während oder unmittelbar nach der Infusion Symptome wie Angioödem (Schwellung von Zunge oder Rachen), Obstruktion der oberen Atemwege oder Hypotonie auftreten, muss eine Anaphylaxie oder anaphylaktoide Reaktion vermutet werden.
Dutch: Indien zich gedurende of onmiddellijk na de infusie symptomen voordoen, zoals angio-oedeem (zwelling van de tong of de keel), bovensteluchtwegobstructie of hypotensie, moet worden vermoed dat er sprake is van anafylaxie of een anafylactoïde reactie.
German: Es ist nicht bekannt, ob Velmanase alfa in die Muttermilch übergeht.
Dutch: Het is niet bekend of velmanase-alfa overgaat in de moedermelk.
German: Wenn die rekonstituierte Lösung nicht sofort verwendet wird, kann sie bis zu 24 Stunden bei 2 °C bis 8 °C gelagert werden.
Dutch: Als het niet onmiddellijk wordt gebruikt, mag de gereconstitueerde oplossing maximaal 24 uur bij 2 °C tot 8 °C worden bewaard.
German: Die meisten Nebenwirkungen treten während der Infusion oder kurz danach auf („infusionsbedingte Reaktionen‟, siehe Abschnitt 2 Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen).
Dutch: De meeste bijwerkingen treden op tijdens de infusie of kort daarna ("infusiegerelateerde reactie", zie rubriek 2 "Wanneer moet u extra voorzichtig zijn met dit middel?
German: Insgesamt wurden 25 Patienten aufgenommen, darunter 12 pädiatrische Patienten (Altersspanne: 6 bis 17 Jahre; Mittelwert: 10,9 Jahre) und 13 erwachsene Patienten (Altersspanne: 18 bis 35 Jahre; Mittelwert: 24,6).
Dutch: 12 pediatrische proefpersonen (leeftijdsspreiding: 6 tot 17 jaar; gemiddelde: 10,9 jaar) en 13 volwassen proefpersonen (leeftijdsspreiding: 18 tot 35 jaar; gemiddelde: 24,6).
German: Der Patient erhielt stationär Kochsalz-Infusion und wurde nach 6-stündiger Beobachtung entlassen.
Dutch: De patiënt kreeg een infuus met fysiologische zoutoplossing in een ziekenhuis en werd vervolgens ontslagen na een observatieperiode van 6 uur.
German: Es liegen keine klinischen Daten zu den Auswirkungen von Velmanase alfa auf die Fertilität vor.
Dutch: Er zijn geen klinische gegevens over de effecten van velmanase-alfa op de vruchtbaarheid.
German: Lamzede sollte durch medizinisches Fachpersonal, das die EET und medizinische Notfälle bewältigen kann, verabreicht werden.
Dutch: Lamzede moet worden toegediend door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg die kan omgaan met ERT en medische noodsituaties.
German: Nur zur Anwendung als intravenöse Infusion.
Dutch: Uitsluitend voor gebruik als intraveneuze infusie.
German: November 2020
Dutch: Definitief onderzoeksrapport: november 2020
German: Lamzede enthält den Wirkstoff Velmanase alfa, der zu einer Gruppe von Arzneimittel gehört, die als Enzymersatztherapien bezeichnet werden.
Dutch: Lamzede bevat de werkzame stof velmanase-alfa, die behoort tot een groep geneesmiddelen die bekend staat als enzymvervangende therapieën.
German: Bei Patienten in klinischen Studien wurden Überempfindlichkeitsreaktionen berichtet.
Dutch: Overgevoeligheidsreacties zijn gemeld bij patiënten in klinische onderzoeken.
German: Die höchste Dosis von Velmanase alfa, die in klinischen Studien verabreicht wurde, war eine Einzeldosis von 100 Einheiten/kg (entspricht etwa 3,2 mg/kg).
Dutch: De maximale dosering velmanase-alfa in klinische onderzoeken was een enkele toediening van 100 eenheden/kg (wat ongeveer overeenkomt met 3,2 mg/kg).
German: Velmanase alfa, der Wirkstoff von Lamzede, ist eine rekombinante Form der humanen Alpha-Mannosidase.
Dutch: Velmanase-alfa, de werkzame stof van Lamzede, is een recombinante vorm van humaan alfamannosidase.
German: Statistisch signifikante Verbesserungen zeigten sich hinsichtlich Oligosaccharid-Konzentrationen im Serum, 3MSCT, Lungenfunktion, Serum-IgG und EQ-5D-5L (Euro Quality of Life-5 Dimensions) im Zeitverlauf bis zur letzten Messung (Tabelle 3).
Dutch: Er werden statistisch significante verbeteringen in de loop van de tijd vastgesteld in serumoligosacharideniveaus, 3MSCT, longfunctie, serum-IgG en EQ-5D-5L (euro quality of life-5 dimensions) tot aan de laatste observatie (tabel 3).
German: Das empfohlene Dosisregime beträgt 1 mg/kg Körpergewicht einmal wöchentlich als intravenöse Infusion mit kontrollierter Geschwindigkeit.
Dutch: Het aanbevolen doseringsschema is 1 mg/kg lichaamsgewicht, eenmaal per week toegediend via intraveneuze infusie met een gereguleerde snelheid.
German: - Im Fall einer schweren infusionsbedingten Reaktion wird der Arzt die Infusion sofort abbrechen und eine geeignete medikamentöse Behandlung beginnen.
Dutch: - Als de infusiegerelateerde reactie ernstig is, stopt de arts onmiddellijk met infusie en krijgt u meteen een passende medische behandeling.
German: Wie bei anderen Enzymersatztherapien auch wird die Blut-Hirn-Schranke von Velmanase alfa nicht überwunden.
Dutch: Zoals met andere enzymvervangende therapieën passeert velmanase-alfa de bloed-hersenbarrière niet.
German: Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat für Lamzede eine Zurückstellung von der Verpflichtung zur Vorlage von Ergebnissen zu Studien in einer oder mehreren pädiatrischen Altersklassen in der Behandlung der Alpha-Mannosidose gewährt (siehe Abschnitt 4.2 bzgl. Informationen zur Anwendung bei Kindern und Jugendlichen).
Dutch: Het Europees Geneesmiddelenbureau heeft besloten tot uitstel van de verplichting voor de fabrikant om de resultaten in te dienen van onderzoek met Lamzede in een of meerdere subgroepen van pediatrische patiënten bij de behandeling van alfamannosidose (zie rubriek 4.2 voor informatie over pediatrisch gebruik).
German: p-Wert [95%-KI]
Dutch: p-waarde [95%-BI]
German: Velmanase alfa zeigte ein lineares pharmakokinetisches Profil (d. h. Kinetik erster Ordnung), und Cmax sowie AUC stiegen in einem Dosisbereich von 0,8 bis 3,2 mg/kg (entsprechend 25 bzw. 100 Einheiten/kg) proportional zur Dosis an.
Dutch: Velmanase-alfa vertoonde een lineair (d.w.z. eerste orde) farmacokinetisch profiel, en de Cmax en AUC stegen evenredig met de dosis in het dosisbereik van 0,8 tot 3,2 mg/kg (wat overeenkomt met 25 en 100 eenheden/kg).
German: Das Sicherheitsprofil von Velmanase alfa in klinischen Studien, an denen Kinder und Jugendliche teilgenommen haben, war mit dem der erwachsenen Patienten vergleichbar.
Dutch: Het veiligheidsprofiel van velmanase-alfa in klinische onderzoeken met kinderen en adolescenten was vergelijkbaar met het veiligheidsprofiel dat bij volwassen patiënten werd waargenomen.
German: In der pivotalen multizentrischen, doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Parallelgruppenstudie der Phase-III rhLAMAN-05 wurden die Wirksamkeit und Sicherheit wiederholter Gaben von Velmanase alfa über 52 Wochen in einer Dosis von 1 mg/kg wöchentlich als intravenöse Infusion beurteilt.
Dutch: In het multicentrische, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase III-hoofdonderzoek rhLAMAN-05 met parallelle groep werden de werkzaamheid en veiligheid van herhaalde toedieningen van velmanase-alfa over 52 weken bij een wekelijks toegediende dosis van 1 mg/kg als intraveneuze infusie onderzocht.
German: Funktionsfähigkeit
Dutch: Functioneren
German: Natriummonohydrogenphosphat-Dihydrat Natriumdihydrogenphosphat-Dihydrat Mannitol
Dutch: Dinatriumfosfaat-dihydraat Natriumdiwaterstoffosfaat-dihydraat Mannitol
German: Die Aminosäurensequenz des monomeren Proteins ist mit der des natürlichen humanen Enzyms Alpha-Mannosidase identisch.
Dutch: De aminozuursequentie van het monomerische eiwit is identiek aan het van nature voorkomende humane enzym alfamannosidase.
German: Bei diesem Patienten kam es später zu epileptischen Krampfanfällen, die als nicht mit der Studienbehandlung in Zusammenhang stehend betrachtet wurden.
Dutch: De patiënt ondervond later epileptische aanvallen waarvan werd geoordeeld dat deze niet aan de behandeling gerelateerd waren.
German: Während der klinischen Studien erhielten die Patienten vor der Infusion von Velmanase alfa keine routinemäßige Prämedikation.
Dutch: Tijdens klinische onderzoeken kregen patiënten niet routinematig premedicatie voorafgaand aan de infusie met velmanase-alfa.
German: Tierexperimentelle Studien deuten nicht auf eine Beeinträchtigung der Fertilität hin.
Dutch: Uit dieronderzoek is geen verminderde vruchtbaarheid gebleken.
German: Im Rahmen der Anwendung von Velmanase alfa kann es zu IR einschließlich anaphylaktoider Reaktionen kommen (siehe Abschnitt 4.8).
Dutch: Toediening van velmanase-alfa kan een IRR tot gevolg hebben, waaronder een anafylactoïde reactie (zie rubriek 4.8).
German: Die Nebenwirkungen sind nach Systemorganklasse und bevorzugten Bezeichnungen, entsprechend der Häufigkeit gemäß MedDRAKonvention, aufgeführt.
Dutch: Bijwerkingen zijn ingedeeld naar systeem/orgaanklasse en voorkeursterm volgens de frequentieconventie van MedDRA.
German: Die Entfernung von Velmanase alfa aus dem Plasma (Mittelwert 6,7 ml/h/kg) steht mit einer raschen zellulären Aufnahme von Velmanase alfa über Mannose-Rezeptoren in Einklang.
Dutch: De klaring van velmanase-alfa uit het plasma (gemiddeld 6,7 ml/uur/kg) is consistent met een snelle opname in de cellen van velmanase-alfa via mannosereceptoren.
German: Nach Rekonstitution enthält ein ml Lösung 2 mg Velmanase alfa (10 mg/5 ml).
Dutch: Na reconstitutie bevat 1 ml van de oplossing 2 mg velmanase-alfa (10 mg / 5 ml).
German: Dieses Arzneimittel enthält weniger als 1 mmol Natrium (23 mg) pro Dosiereinheit, d. h. es ist nahezu „natriumfrei".
Dutch: Dit middel bevat minder dan 1 mmol natrium (23 mg) per dosiseenheid, dat wil zeggen dat het in wezen ‘natriumvrij' is.
German: Zum typischen Erscheinungsbild dieser Erkrankung gehören charakteristische Gesichtsmerkmale, geistige Entwicklungsverzögerung, Probleme bei der Kontrolle von Bewegungen, Schwierigkeiten beim Hören und Sprechen, häufige Infektionen, Veränderungen am Skelett sowie Muskelschmerzen und -schwäche.
Dutch: De typische kenmerken van de aandoening zijn onder andere opvallende gezichtskenmerken, verstandelijke achterstand, moeite met het controleren van bewegingen, moeite met horen en spreken, het vaak optreden van infecties, skeletproblemen, spierpijn en spierzwakte.
German: Demzufolge wird ein Einfluss einer eingeschränkten Leber- und Nierenfunktion auf die Pharmakokinetik von Velmanase alfa nicht erwartet.
Dutch: Daardoor hebben lever- en nierfunctiestoornissen naar verwachting geen invloed op de farmacokinetiek van velmanase-alfa.
German: Pharmakodynamik
Dutch: Farmacodynamiek
German: Es ist nicht bekannt, ob Velmanase alfa oder deren Metabolite in die Muttermilch ausgeschieden werden.
Dutch: Het is niet bekend of velmanase-alfa of de metabolieten daarvan in de moedermelk wordt/worden uitgescheiden.
German: Die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Velmanase alfa wurden im Rahmen der nichtkontrollierten, offenen klinischen Phase-III-Studie rhLAMAN-10 mit 33 Patienten (19 pädiatrische und 14 erwachsene Patienten im Alter von 6 bis 35 Jahren zu Behandlungsbeginn) beurteilt, die zuvor an Studien mit Velmanase alfa teilgenommen hatten.
Dutch: De werkzaamheid en veiligheid van velmanase-alfa op de lange termijn werden onderzocht in het klinische open-label fase III-onderzoek rhLAMAN-10 zonder controlegroep bij 33 proefpersonen (19 kinderen en 14 volwassenen, van 6 tot 35 jaar aan het begin van de behandeling) die eerder hadden deelgenomen aan onderzoeken met velmanase-alfa.
German: In den klinischen Studien trat bei einem Patienten akutes Nierenversagen auf, von dem ein möglicher Zusammenhang mit der Studienbehandlung angenommen wurde.
Dutch: In de klinische onderzoeken kreeg één patiënt acuut nierfalen dat werd beschouwd als mogelijk gerelateerd aan de onderzoeksbehandeling.
German: Lamzede wird als intravenöse Infusion verabreicht.
Dutch: Lamzede wordt toegediend via intraveneuze infusie.
German: Lamzede muss von medizinischem Fachpersonal rekonstituiert und verabreicht werden.
Dutch: Lamzede moet worden gereconstitueerd en toegediend door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg.
German: 10 ml-Durchstechflasche (Typ-I-Glas) mit einem Brombutylgummi-Stopfen, einer AluminiumBördelkappe und einem abnehmbaren Schnappdeckel aus Polypropylen.
Dutch: Injectieflacon van 10 ml (type I-glas) met een broombutylrubberen stop, een aluminium verzegeling en een polypropyleen flip-off dop.
German: Nach der Herstellung wird das Arzneimittel unter ärztlicher Aufsicht über einen Zeitraum von mindestens 50 Minuten über eine Infusionspumpe (Tropf) in eine Vene gegeben.
Dutch: Nadat het is bereid, wordt het geneesmiddel onder toezicht van uw arts aan u gegeven met een infusiepomp (druppelinfuus) in een ader gedurende een periode van ten minste 50 minuten.
German: Tatsächlicher Wert zu Studienbeginn Mittelwert (SD)
Dutch: Werkelijke waarde in de uitgangssituatie Gemiddelde (SD)
German: Bisher liegen keine Daten aus der Anwendung von Velmanase alfa bei Schwangeren vor.
Dutch: Er zijn geen gegevens over het gebruik van velmanase-alfa bij zwangere vrouwen.
German: 58 % aller Alpha-Mannosidose-Patienten (19 von 33), die im Rahmen klinischer Studien Velmanase alfa erhalten haben, waren zu Beginn der Studie zwischen 6 und 17 Jahre alt.
Dutch: 58% van de patiënten (19 van de 33) met alfamannosidose die velmanase-alfa kregen in klinische onderzoeken een leeftijd van 6 tot 17 jaar aan het begin van het onderzoek.
German: Die Behandlung sollte von einem Arzt überwacht werden, der über Erfahrung mit der Versorgung von Patienten mit Alpha-Mannosidose oder mit der Anwendung anderer Enzymersatztherapien (EET) zur Behandlung lysosomaler Speicherkrankheiten verfügt.
Dutch: De behandeling moet onder toezicht staan van een arts die ervaren is in de behandeling van patiënten met alfamannosidose of in de toediening van andere enzymvervangende therapieën (enzyme replacement therapies, ERT) voor lysosomale stapelingsziekten.
German: Nach wöchentlicher Infusion von 1 mg/kg Velmanase alfa belief sich die mittlere Plasma-Spitzenkonzentration im Steady State auf etwa 8 µg/ml.
Dutch: Na wekelijkse toediening per infusie van 1 mg/kg velmanase-alfa bedroeg de gemiddelde maximale plasmaconcentratie bij steady-state ongeveer
German: f) Wenn die letzte Spritze leer ist, wird die Dosierspritze durch eine mit isotonischer Natriumchloridlösung für Injektionszwecke gefüllte 20-ml-Spritze ersetzt.
Dutch: f) Wanneer de laatste spuit leeg is, wordt de doseerspuit vervangen door een spuit van 20 ml gevuld met natriumchloride 9 mg/ml (0,9%) oplossing voor injectie.
German: Lamzede ist ein weißes bis cremeweißes Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung in einer Durchstechflasche aus Glas.
Dutch: Lamzede is een wit tot gebroken wit poeder voor oplossing voor infusie, geleverd in een glazen injectieflacon.
German: b) Das Pulver wird in der Durchstechflasche durch langsame tröpfchenweise Zugabe von Wasser für Injektionszwecke entlang der inneren Wand der Durchstechflasche, nicht direkt auf das lyophilisierte Pulver, rekonstituiert.
Dutch: b) Het poeder moet in de injectieflacon worden gereconstitueerd door het water voor injectie langzaam druppelsgewijs toe te voegen langs de binnenwand van de injectieflacon en niet direct op het gevriesdroogde poeder.
German: Tabelle 4: Multiparametrische Responder-Analyse: Ansprechraten gemäß MCID(1) nach Endpunkten und Domänen (Quelldaten: rhLAMAN-05; rhLAMAN-10)
Dutch: Tabel 4: Multiparametrische responder-analyse: MCID(1) responderpercentages per eindpunt en domein (brongegevens: rhLAMAN-05; rhLAMAN-10)
German: Ansprechraten Studie rhLAMAN-05 n = 25
Dutch: Responderpercentages Onderzoek rhLAMAN-05 n=25
German: Falls nach Einschätzung des Arztes klinisch angemessen, kann eine langsamere Infusionsgeschwindigkeit verordnet werden, zum Beispiel zu Beginn der Behandlung oder bei vorangegangenen infusionsbedingten Reaktionen (IR).
Dutch: Er kan een lagere infusiesnelheid worden voorgeschreven wanneer dat klinisch aangewezen is naar het oordeel van de arts, bijvoorbeeld aan het begin van de behandeling of indien er eerder infusiegerelateerde reacties (infusion-related reactions, IRR's) zijn opgetreden.
German: Es sollte ein Volumen von 10 ml Natriumchloridlösung über das Infusionssystem gespritzt werden, um die in der Infusionsleitung des Patienten verbliebene Restmenge von Lamzede zu infundieren.
Dutch: Er moet een volume van 10 ml natriumchlorideoplossing via het infusiesysteem worden toegediend om de fractie Lamzede die in de lijn is achtergebleven, bij de patiënt te infunderen.
German: OligosaccharidKonzentration im Serum (µmol/l)
Dutch: Serumoligosacharide concentratie (μmol/l)
German: Velmanase alfa wurde mit dem Ziel entwickelt, das fehlende Enzym Alpha-Mannosidase bei Patienten mit Alpha-Mannosidose zu ersetzen.
Dutch: Velmanase-alfa is ontwikkeld ter vervanging van het ontbrekende enzym bij patiënten met alfamannosidose.
German: Tabelle 2: Ergebnisse der placebokontrollierten klinischen Studie rhLAMAN-05 (Quelldaten: rhLAMAN-05)
Dutch: Tabel 2: Resultaten afkomstig uit placebogecontroleerd klinisch onderzoek rhLAMAN-05 (brongegevens: rhLAMAN-05)
German: Die in klinischen Studien mit Velmanase alfa beobachteten IR zeichneten sich durch ein rasches Einsetzen der Symptome sowie einen leichten bis mittleren Schweregrad aus.
Dutch: De IRR's die in klinische onderzoeken met velmanase-alfa werden waargenomen, werden gekenmerkt door het snel intreden van de symptomen en waren licht tot matig ernstig van aard.
German: Alle Patienten, bei denen IR auftraten, erholten sich vollständig.
Dutch: Alle patiënten die IRR's ondervonden, herstelden weer.
German: Lamzede kann während der Stillzeit angewendet werden.
Dutch: Lamzede kan tijdens de borstvoeding worden gebruikt.
German: Kopfschmerzen nach einem Eingriff Häufig
Dutch: Hoofdpijn ten gevolge van verrichting
German: Durch Kombination der kumulativen Datenbanken sämtlicher Studien mit Velmanase alfa wurde eine integrierte Datenbank erstellt.
Dutch: Er werd een geïntegreerde database gecreëerd door cumulatieve databases afkomstig van alle onderzoeken met velmanase-alfa samen te voegen.
German: Enzymersatztherapie zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose.
Dutch: Enzymvervangende therapie voor de behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met een lichte tot matige vorm van alfamannosidose.
German: Tabelle 1: In klinischen Studien an Patienten mit Alpha-Mannosidose unter Behandlung mit Velmanase alfa berichtete Nebenwirkungen
Dutch: Tabel 1: In klinische onderzoeken gemelde bijwerkingen bij patiënten met alfamannosidose die werden behandeld met velmanase-alfa
German: Bei Patienten mit eingeschränkter Nieren- oder Leberfunktion ist keine Dosisanpassung erforderlich.
Dutch: Er is geen dosisaanpassing nodig voor patiënten met een nier- of leverfunctiestoornis.
German: Die IR schließen Überempfindlichkeitsreaktionen bei drei Patienten und eine anaphylaktoide Reaktion bei einem Patienten ein.
Dutch: IRR's waren overgevoeligheid bij 3 patiënten en anafylactoïde reactie bij 1 patiënt.
German: Tabelle 3: Veränderung klinischer Endpunkte zwischen Studienbeginn und letzter Messung in der Studie rhLAMAN-10 (Quelldaten: rhLAMAN-10)
Dutch: Tabel 3: Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in klinische eindpunten tot de laatste observatie in het onderzoek rhLAMAN-10 (brongegevens: rhLAMAN-10)
German: Akutes Nierenversagen(2)
Dutch: Nier- en urinewegaandoeningen Acuut nierfalen(2)
German: Ein kraftvolles Ausstoßen des Wassers für Injektionszwecke aus der Spritze direkt auf das Pulver ist zu vermeiden, um eine Schaumbildung zu begrenzen.
Dutch: Spuit het water voor injectie niet met kracht uit de spuit op het poeder om schuimvorming tot een minimum te beperken.
German: Rekonstituierte Infusionslösung
Dutch: Gereconstitueerde oplossing voor infusie
German: Häufige Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen) - Verlust des Bewusstseins (Ohnmacht, gegebenenfalls mit vorausgehendem Schwindel-, Benommenheits- oder Verwirrtheitsgefühl) - akute Niereninsuffizienz (Nierenprobleme, die sich als Wassereinlagerungen, geschwollene Beine, Knöchel oder Füße, Schläfrigkeit, Kurzatmigkeit oder Ermüdung äußern können) - Überempfindlichkeit und schwerwiegende allergische Reaktion (Symptome sind u. a. örtlich begrenztes oder diffuses Hautjucken, Schwindel, Atembeschwerden, Schmerzen im Brustraum, Magen-Darm-Beschwerden wie Übelkeit, Erbrechen, Durchfall oder Unterleibschmerzen, Schwellung von Rachen, Gesicht, Lippen oder Zunge)
Dutch: Vaak voorkomende bijwerkingen (komen voor bij minder dan 1 op de 10 gebruikers) - bewustzijnsverlies (flauwvallen, eventueel voorafgegaan door duizeligheid, een licht gevoel in het hoofd of verwardheid) - acute nierinsufficiëntie (nierproblemen die kunnen worden herkend door het vasthouden van vocht, het opzwellen van de benen, enkels of voeten, slaperigheid, kortademigheid of vermoeidheid) - overgevoeligheid en ernstige allergische reactie (verschijnselen zijn onder andere plaatselijke of verspreide jeuk op de huid, duizeligheid, ademhalingsmoeilijkheden, pijn op de borst, maagdarmklachten zoals misselijkheid, braken, diarree of buikpijn, en gezwollen keel, gezicht, lippen of tong)
German: Auf der Basis dieses Kriteriums wurden Patienten mit leichter bis mittelschwerer Form der Krankheit, die einen heterogenen Schweregrad der Erkrankung zeigten und in der Lage waren, Ausdauertests zu absolvieren, in die Studien aufgenommen.
Dutch: Op basis van deze criteria werden patiënten in het onderzoek opgenomen met een lichte tot matige vorm van de ziekte die een heterogene ernst vertoonden en in staat waren om uithoudingstests te doen, met grote variabiliteit in klinische manifestaties en leeftijd bij het ontstaan van de ziekte.
German: < 18 Jahre(2) ≥ 18 Jahre(2) 6MWT (Meter) Insgesamt(1)
Dutch: < 18 jaar(2) ≥ 18 jaar(2) 6MWT (meter) Totaal(1)
German: - Der Wirkstoff ist Velmanase alfa.
Dutch: - De werkzame stof in dit middel is velmanase-alfa.
German: FVC (% des Sollwerts) Insgesamt
Dutch: FVC (% van voorspeld)
German: Ansprechen in der Domäne Pharmakodynamik
Dutch: Domeinrespons farmacodynamiek
German: Pädiatrische Studie rhLAMAN-08: Eine 24-monatige multizentrische offene Studie der Phase II zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit der wiederholten Behandlung mit Velmanase alfa (rekombinante humane AlphaMannosidase) bei pädiatrischen Patienten im Alter von < 6 Jahren mit AlphaMannosidose.
Dutch: Een 24 maanden durend, multicentrisch open-label fase II-onderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid worden onderzocht van herhaalde behandeling met velmanase-alfa (recombinant humaan alfamannosidase) bij pediatrische patiënten met alfamannosidose in de leeftijd van < 6 jaar.
German: d) Die rekonstituierte Lösung ist langsam und vorsichtig aus den Durchstechflaschen aufzuziehen, um eine Schaumbildung in der Spritze zu vermeiden.
Dutch: d) De gereconstitueerde oplossing moet langzaam worden opgetrokken uit elke injectieflacon, waarbij moet worden opgepast dat er geen schuim wordt gevormd in de spuit.
German: Lamzede erfordert eine Rekonstitution und darf nur als intravenöse Infusion angewendet werden.
Dutch: Lamzede moet worden gereconstitueerd en is uitsluitend bedoeld voor intraveneuze infusie.
German: Diese katalysiert den sequentiellen Abbau von hybriden und komplexen mannosereichen Oligosacchariden im Lysosom und reduziert dadurch die Menge angereicherter mannosereicher Oligosaccharide.
Dutch: Velmanase-alfa is bedoeld ter suppletie of substitutie van het natuurlijke alfamannosidase, een enzym dat de sequentiële afbraak van hybride en complexe mannoserijke oligosachariden in het lysosoom katalyseert, en daarbij de hoeveelheid opgehoopte mannoserijke oligosachariden verlaagt.
German: In fünf klinische Studien erhielten insgesamt 33 Patienten (20 Männer und 13 Frauen im Alter von 6 bis 35 Jahren) Velmanase alfa.
Dutch: In totaal werden 33 patiënten (20 mannen en 13 vrouwen, variërend in leeftijd van 6 tot 35 jaar) blootgesteld aan velmanase-alfa in vijf klinische onderzoeken.