FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The patients were randomized in a blinded manner into 4 groups: 3 patients received vestronidase alfa immediately for 48 weeks (Group A), 3 patients received placebo for 8 weeks then vestronidase alfa for 40 weeks (Group B), 3 patients received placebo for 16 weeks then vestronidase alfa for 32 weeks (Group C), and 3 patients received placebo for 24 weeks then vestronidase alfa for 24 weeks (Group D).
French: Les patients ont été randomisés en aveugle dans quatre groupes : trois patients ont immédiatement reçu de la vestronidase alfa pendant 48 semaines (groupe A), trois patients ont reçu le placebo pendant huit semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 40 semaines (groupe B), trois patients ont reçu le placebo pendant 16 semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 32 semaines (groupe C) et trois patients ont reçu le placebo pendant 24 semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 24 semaines (groupe D).
English: MPS VII is an illness that runs in families, where the body does not produce enough of an enzyme called beta-glucuronidase.
French: La MPS VII est une maladie héréditaire caractérisée par l'incapacité de l'organisme à produire suffisamment d'une enzyme appelée β-glucuronidase.
English: *Vestronidase alfa is a recombinant form of human beta-glucuronidase (rhGUS) and is produced in Chinese Hamster Ovary cell culture by recombinant DNA technology.
French: * La vestronidase alfa est une forme recombinante de la ß-glucuronidase humaine (rhGUS) et est produite par culture de cellules ovariennes de hamster chinois au moyen de la technique de l'ADN recombinant.
English: Sixteen out of 23 patients (70%) from 4 clinical trials developed anti-recombinant human betaglucuronidase (rhGUS) antibodies (ADA), nine of whom further developed neutralizing antibodies (NAb) on at least one occasion, but not consistently over time.
French: Seize des 23 patients (70 %) ayant participé aux quatre essais cliniques ont développé des anticorps (Ac) anti-enzyme recombinante humaine de la ß-glucuronidase (rhGUS), dont neuf ont par la suite développé des anticorps neutralisants au moins une fois, mais pas de façon constante dans la durée.
English: Febrile Convulsion
French: Convulsion fébrile
English: The recommended dose of vestronidase alfa is 4 mg/kg of body weight administered by intravenous infusion every two weeks.
French: La dose recommandée de vestronidase alfa est de 4 mg/kg de poids corporel, administrés par perfusion intraveineuse toutes les deux semaines.
English: This should be taken into consideration during dilution of the medicinal product for patients on a controlled sodium diet or for those patients with congestive heart failure needing to restrict sodium and total water intake.
French: Il convient d'en tenir compte lors de l'administration du produit chez les patients suivant un régime à apports contrôlés en sodium et les patients atteints d'insuffisance cardiaque congestive devant limiter leur apport en sodium et leur apport total en eau.
English: This includes any possible side effects not listed in this leaflet (see section 4).
French: Ceci s'applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice (voir rubrique 4).
English: Do not infuse Mepsevii with other medicinal products in the infusion tubing.
French: Ne pas perfuser Mepsevii avec d'autres médicaments dans la même ligne de perfusion.
English: The pharmacokinetics of vestronidase alfa were evaluated in a total of 19 MPS VII patients including 15 paediatric patients and 4 adults from 3 clinical trials.
French: Le profil pharmacocinétique de la vestronidase alfa a été évalué chez un total de 19 patients atteints de MPS VII, notamment 15 patients pédiatriques et 4 patients adultes provenant de trois essais cliniques.
English: These problems can be signs of the illness and may be caused by pressure on your spinal cord.
French: Ces problèmes pourraient être des signes de la maladie et résulter d'une compression de la moelle épinière.
English: One patient receiving a vestronidase alfa dose of 4 mg/kg experienced a febrile convulsion during treatment at the week 66, within 3 days of diphtheria, tetanus, pertussis vaccination.
French: Un patient ayant reçu une dose de vestronidase alfa de 4 mg/kg a présenté une convulsion fébrile pendant le traitement à la semaine 66, dans les trois jours suivant une vaccination contre la diphtérie, le tétanos et la coqueluche.
English: - The dose is given every two weeks through a drip into a vein (intra-venous infusion).
French: - La dose sera administrée toutes les deux semaines par un cathéter (petit tube) inséré dans une veine (perfusion intraveineuse).
English: Patients with MPS VII receiving vestronidase alfa should be monitored for signs and symptoms of spinal cord compression or neck instability including neck or back pain, weakness of limbs, changes in reflexes or urinary and faecal incontinence.
French: Les patients atteints de MPS VII recevant de la vestronidase alfa devront faire l'objet d'une surveillance pour déceler tout signe et symptôme de compression médullaire ou d'instabilité cervicale, notamment toute douleur cervicale ou dorsale, faiblesse des membres, modification des réflexes ou incontinence urinaire ou fécale.
English: To minimise the risk of hypersensitivity reactions, a non-sedating antihistamine with or without an antipyretic medicinal product should be administered 30-60 minutes prior to the start of the infusion (see section 4.4).
French: Pour limiter le plus possible le risque de réactions d'hypersensibilité, un antihistaminique non sédatif avec ou sans médicament antipyrétique doit être administré 30 à 60 minutes avant le début de la perfusion (voir rubrique 4.4).
English: Animal studies with vestronidase alfa do not indicate any impact on male or female fertility (see section 5.3).
French: Aucune étude animale sur la vestronidase alfa ne suggère un effet sur la fertilité masculine ou féminine (voir rubrique 5.3).
English: It is not known whether vestronidase alfa is excreted in human milk, but systemic exposure via breast-milk is not expected.
French: On ne sait pas si la vestronidase alfa est excrétée dans le lait maternel, mais il n'est pas attendu d'exposition systémique par le lait maternel.
English: - Store in a refrigerator (2°C to 8°C).
French: - A conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C).
English: Hypersensitivity reactions including anaphylaxis
French: Réactions d'hypersensibilité, notamment anaphylaxie
English: The infusion was stopped, the patient received anticonvulsants, antipyretics and antibiotics, and the febrile convulsion resolved.
French: Le patient a été traité par anticonvulsants, antipyrétiques et antibiotiques.
English: Slowly add Mepsevii to the infusion bag using care to avoid agitation, ensuring liquid to liquid contact without generating bubbles or turbulence.
French: Injecter lentement Mepsevii dans la poche pour perfusion en veillant à ne pas l'agiter et à assurer un contact liquide-liquide sans former de bulle ni de turbulence.
English: It is used in adults and children of all ages with MPS VII to treat nonneurological manifestations of the disease (mucopolysaccharidosis VII, also known as Sly Syndrome).
French: Elle est utilisée chez les adultes et enfants atteints de MPS VII dans le traitement des manifestations non neurologiques de la maladie (mucopolysaccharidose VII, également appelée maladie de Sly).
English: This event was assessed as possibly related to vestronidase alfa due to the temporal association with the infusion.
French: Cet événement a été considéré comme pouvant être lié à l'administration de vestronidase alfa en raison du lien temporel avec la perfusion.
English: These side effects are called infusion reactions because they are caused by the infusion (drip) of the medicine.
French: Ces effets indésirables sont appelés réactions à la perfusion, car ils sont dus au fait que le médicament est administré par perfusion (goutte-à-goutte).
English: Management of hypersensitivity reactions should be based on the severity of the reaction and include temporary interruption or discontinuation of the infusion and/or administration of additional antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids for mild to moderate reactions.
French: La prise en charge des réactions d'hypersensibilité dépendra de la sévérité de la réaction et prévoira l'arrêt temporaire ou l'interruption définitive de la perfusion et/ou l'administration d'autres antihistaminiques, antipyrétiques et/ou corticoïdes en cas de réaction légère à modérée.
English: a. Total dose (mg) = Patient's weight (kg) x 4 mg/kg (recommended dose)
French: a. Dose totale (mg) = poids du patient (kg) x 4 mg/kg (dose recommandée)
English: What you need to know before you are given Mepsevii 3.
French: Quelles sont les informations à connaître avant d'utiliser Mepsevii 3.
English: If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user, but should normally not be longer than 36 hours at 2°C - 8°C followed by up to 6 hours at room temperature up to a maximum of 25°C.
French: En cas d'utilisation non immédiate, les durées et conditions de conservation en cours d'utilisation relèvent de la responsabilité de l'utilisateur et ne devraient pas dépasser 36 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C, puis une durée maximale de six heures à une température ambiante maximale de 25 °C.
English: MPS VII diagnosis was confirmed by GUS enzyme activity assay for 5 patients, by genotyping for 3 patients, and via both enzyme assay and genotyping for 4 patients.
French: Le diagnostic de MPS VII a été confirmé par dosage de l'activité enzymatique de GUS pour cinq patients, par génotypage pour trois patients, et par dosage enzymatique et génotypage pour quatre patients.
English: Round to the next whole vial and remove the required number of vials (refer to Table 2) from the refrigerator to allow them to reach room temperature up to a maximum of 25°C.
French: Arrondir au flacon supérieur et sortir les flacons nécessaires (voir tableau 2) du réfrigérateur pour les laisser atteindre la température ambiante, jusqu'à un maximum de 25 °C.
English: The most common adverse reactions from 4 clinical trials in 23 patients treated with vestronidase alfa were anaphylactoid reaction (13%), urticaria (13%), infusion site swelling (13%), infusion site extravasation (8.7%), pruritus (8.7%), diarrhoea (8.7%) and rash (8.7%).
French: Les effets indésirables les plus fréquemment observés chez les 23 patients traités par la vestronidase alfa lors des quatre essais cliniques étaient les suivants : réaction anaphylactoïde (13 %), urticaire (13 %), gonflement au site de perfusion (13 %), extravasation au site de perfusion (8,7 %), prurit (8,7 %), diarrhée (8,7 %) et rash (8,7 %).
English: Nonclinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single-dose toxicity in rats, repeated dose toxicity in MPS VII mice and juvenile monkeys, fertility and embryo-foetal development in rats or rabbits, and pre- and postnatal development in rats.
French: Les données non cliniques issues des études conventionnelles de pharmacologie de sécurité, toxicologie en administration unique chez le rat, toxicologie en administration répétée chez la souris et le jeune singe atteints de MPS VII, fertilité et développement embryo-fœtal chez le rat et le lapin, et développement prénatal et postnatal chez le rat n'ont révélé aucun risque particulier chez l'être humain.
English: The extremely small population of patients with MPS VII globally necessitated the enrolment of all patients able to participate in this clinical trial, resulting in a highly variable group.
French: Du fait de la très faible population de patients atteints de MPS VII dans le monde, tous les patients pouvant participer à cette étude clinique ont été inclus, d'où l'obtention d'un groupe inhomogène.
English: After 120 weeks of exposure to vestronidase alfa, one patient demonstrated a 21% improvement over baseline in forced vital capacity (FVC% predicted) on pulmonary function testing in addition to a 105 meter improvement in the 6MWT.
French: Après 120 semaines d'exposition à la vestronidase alfa, un patient a présenté une amélioration de la capacité vitale forcée (CVF en % de la valeur théorique) de 21 % par rapport à l'entrée dans l'étude lors du test de la fonction pulmonaire, ainsi qu'une amélioration de 105 mètres au test 6MWT.
English: The lowest rate administered to a patient in the clinical development program was 0.5 mL/hour during the first 30 minutes of infusion, followed by 1 mL/hour over the next 30 minutes, equalling 0.75 mL as the lowest total volume infused during the first hour.
French: Le plus faible débit de perfusion appliqué chez un patient dans le programme de développement clinique était de 0,5 ml/h pendant les 30 premières minutes de perfusion, puis de 1 ml/h pendant les 30 minutes suivantes, soit un volume total perfusé minimal de 0,75 ml pendant la première heure.
English: Each vial of Mepsevii is intended for single use only.
French: Chaque flacon de Mepsevii est à usage unique.
English: Nineteen patients were younger than 18 years of age.
French: Dix-neuf patients étaient mineurs (âgés de moins de 18 ans).
English: It is recommended that premedication with non-sedating antihistamines with or without antipyretics be administered 30-60 minutes prior to the start of the infusion (see section 4.2).
French: Il est recommandé d'administrer une prémédication contenant un antihistaminique non sédatif avec ou sans antipyrétique dans les 30 à 60 minutes précédant le début de la perfusion (voir rubrique 4.2).
English: The rate of infusion should be as follows: in the first hour, 2.5% of the total volume will be infused, with the balance infused over the subsequent three hours.
French: Le débit de perfusion devra être comme suit : 2,5 % du volume total à perfuser la première heure, puis le reste pendant les trois heures suivantes.
English: The presence of ADA (non-NAb and NAb) does not appear to affect reduction in the pharmacodynamic marker, urinary glycosaminoglycans (uGAGs).
French: La présence d'Ac antimédicament (non neutralisants et neutralisants) ne semble pas avoir d'effet sur la réduction du marqueur pharmacodynamique que sont les glycosaminoglycanes (GAG) urinaires.
English: Mucopolysaccharidosis VII is a lysosomal storage disorder characterized by the deficiency of betaglucuronidase (GUS) that results in glycosaminoglycans (GAGs) accumulation in cells throughout the body leading to multisystem tissue and organ damage.
French: La mucopolysaccharidose VII est une maladie de surcharge lysosomale caractérisée par un déficit en bêta-glucuronidase (GUS) résultant en une accumulation de glycosaminoglycanes (GAG) dans les cellules de l'ensemble de l'organisme, laquelle provoque des atteintes multisystémiques des tissus et organes.
English: Determine the number of vials to be diluted based on the patient's actual weight and the recommended dose of 4 mg/kg, using the following calculations (a-b):
French: Calculer le nombre de flacons à diluer en fonction du poids réel du patient et de la dose recommandée de 4 mg/kg à l'aide des équations suivantes (a-b) :
English: This medicine contains 17.8 mg sodium (main component of cooking/table salt) in each 5-mL vial, and is administered with sodium chloride 9 mg/mL as a diluent.
French: Ce médicament contient 17,8 mg de sodium (principal composant du sel de cuisine/sel de table) dans chaque flacon de 5 ml, et est administré avec du chlorure de sodium à 9 mg/ml, utilisé comme diluant.
English: Total Mepsevii Volume (rounded) (mL)
French: Volume total de Mepsevii (arrondi) (ml)
English: After dilution: Chemical and physical in-use stability of the diluted medicinal product has been demonstrated for up to 36 hours under refrigeration at 2°C - 8°C followed by up to 6 hours at room temperature up to a maximum of 25°C.
French: Après dilution : la stabilité physico-chimique en cours d'utilisation du médicament dilué a été démontrée pour une durée maximale de 36 heures à l'état réfrigéré entre 2 °C et 8 °C, puis pour une durée maximale de six heures à une température ambiante maximale de 25 °C.
English: Table 1 Adverse reactions reported in patients treated with Mepsevii MedDRA System Organ Class
French: Tableau 1 Effets indésirables rapportés chez les patients traités par Mepsevii Classe de systèmes d'organes MedDRA Terme MedDRA préférentiel
English: The primary endpoint was the percent reduction in urinary GAG excretion (Dermatan Sulfate, DS) before and after 24 weeks of treatment with vestronidase alfa.
French: Le critère d'évaluation primaire était la diminution, en pourcentage, de l'excrétion de GAG urinaire (dermatane-sulfate) avant le traitement par vestronidase alfa et 24 semaines après.
English: Contains sodium, see package leaflet for further information.
French: Eau pour préparations injectables Contient du sodium, consulter la notice pour plus d'informations.
English: Vestronidase alfa is a recombinant form of human GUS and is intended to provide exogenous GUS enzyme for uptake into cellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAGs in affected tissues.
French: La vestronidase alfa est une forme recombinante de la GUS humaine et est conçue pour fournir une enzyme GUS exogène pour absorption dans les lysosomes cellulaires et le catabolisme ultérieur des GAG dans les tissus atteints.
English: Mepsevii is not likely to affect you being able to drive or use machines.
French: Mepsevii ne devrait pas avoir d'effet sur votre aptitude à conduire des véhicules ou à utiliser des machines.
English: The total infusion volume is based on the total Mepsevii dose and volume (refer to Table 2).
French: Le volume total à perfuser dépendra de la dose totale et du volume total de Mepsevii (voir tableau 2).
English: Colourless to slightly yellow solution.
French: Solution incolore à jaune pâle.
English: - Hives (urticaria) - Swelling at the infusion site including leaking into the tissue around the vein (infusion site swelling or infusion site extravasation)
French: - Urticaire - Gonflement au site de perfusion avec fuite dans les tissus entourant la veine (gonflement au site de perfusion ou extravasation au site de perfusion)
English: Vestronidase alfa is not expected to be eliminated through renal or faecal excretion.
French: La vestronidase alfa ne devrait normalement pas être éliminée par excrétion rénale ou fécale.
English: It is supplied in a clear glass vial with a rubber stopper and an aluminium seal with a plastic cap.
French: Il est fourni dans un flacon en verre transparent fermé par un bouchon en caoutchouc et un opercule en aluminium avec un capuchon en plastique.
English: The diluted solution for infusion should be administered to patients using a low-protein binding infusion bag and set (a non di (2-ethylhexyl) phthalate [DEHP] bag could be used) and the application of an infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter is recommended.
French: La solution diluée pour perfusion doit être administrée aux patients avec une poche pour perfusion à faible taux d'adsorption des protéines (une poche ne contenant pas de phtalate de di-2-éthylhexyle [DEHP] peut être utilisée) et d'un kit de perfusion doté d'un filtre en ligne à faible taux d'adsorption des protéines de 0,2 μm.
English: Mepsevii is indicated for the treatment of non-neurological manifestations of Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII; Sly syndrome).
French: Mepsevii est indiqué dans le traitement des manifestations non neurologiques de la mucopolysaccharidose de type VII (MPSVII ; maladie de Sly).
English: Genotoxicity studies and carcinogenicity studies have not been performed with vestronidase alfa.
French: Aucune étude de génotoxicité et de carcinogénicité n'a été menée sur la vestronidase alfa.
English: In addition, uGAG response (% change from study week 0) shows a similar magnitude of reduction in uGAG in all groups after crossover to active treatment.
French: Par ailleurs, le niveau de réponse sur l'excrétion des GAG urinaires (variation en % à partir de la semaine 0 de l'étude) était similaire dans tous les groupes après le passage au traitement actif.
English: What Mepsevii is and what it is used for What Mepsevii is
French: Qu'est-ce que Mepsevii et dans quels cas est-il utilisé Qu'est-ce que Mepsevii
English: Vestronidase alfa, at the exposure observed in humans, is not expected to cross the blood-brain-barrier and therefore it is not likely to impact the neurological manifestations of the disease.
French: Au niveau d'exposition observé chez l'homme, la vestronidase alfa n'est pas susceptible de traverser la barrière hémato-encéphalique et par conséquent d'avoir d'effet sur les manifestations neurologiques de la maladie.
English: It should be considered that the administration of vestronidase alfa does not affect the irreversible complications (e.g. skeletal deformities).
French: Il convient de tenir compte du fait que l'administration de la vestronidase alfa n'a pas d'effet sur les complications irréversibles (les difformités squelettiques par exemple).
English: The limited pharmacokinetic data at steady state suggest dose proportional increase in exposure of vestronidase alfa over the dose range of 1 - 4 mg/kg every other week.
French: Les données pharmacocinétiques limitées à l'état d'équilibre suggèrent une augmentation proportionnelle à la dose lors de l'exposition à la vestronidase alfa sur une plage de doses de 1 à 4 mg/kg toutes les deux semaines.
English: After 24 weeks of vestronidase alfa treatment, the overall MDRI results, both pre-specified and post-hoc (6 MDRI domains plus fatigue domain) analyses, were positive with an increase of +0.5 domains (p=0.0527) and +0.8 domains (p=0.0433) including fatigue, respectively (t-test).
French: Après 24 semaines de traitement par vestronidase alfa, les résultats d'ensemble MDRI, analyses prédéfinies et post-hoc (six domaines MDRI plus la fatigue), étaient positifs et ont révélé une amélioration pour les domaines à +0,5 (p = 0,0527) et les domaines à +0,8 (p = 0,0433) notamment la fatigue, respectivement (test t).
English: If you have an infusion reaction, tell your doctor straight away.
French: En cas de réaction à la perfusion, contactez immédiatement votre médecin.
English: Total Infusion Volume (infused over 4 hours) (mL)
French: Volume total de perfusion (perfusion de 4 heures) (ml)
English: Recommended infusion rate schedule by patient weight for administration of Mepsevii at recommended dose of 4 mg/kg Patient Weight Range (kg)
French: Débit de perfusion recommandé selon le poids du patient pour l'administration de Mepsevii à la dose recommandée de 4 mg/kg Plage de poids du patient (kg)
English: The Mepsevii concentrate solution for infusion should be colourless to slightly yellow.
French: La solution à diluer pour perfusion de Mepsevii doit être incolore à jaune pâle.
English: Study UX003-CL203 (referred to as Study 203) is an ongoing open-label, uncontrolled single arm study that enrolled eight patients less than 5 years of age at a dose of 4 mg/kg vestronidase alfa every two weeks for 48 weeks of treatment period and additional weeks during optional continuation period to evaluate reduction of urinary GAG excretion, growth velocity and hepatosplenomegaly.
French: L'étude UX003-CL203 (désignée étude 203) est une étude ouverte non contrôlée en cours, à un bras, portant sur huit patients de moins de cinq ans recevant une dose de 4 mg/kg de vestronidase alfa toutes les deux semaines pendant 48 semaines de traitement et des semaines supplémentaires dans le cadre d'une période d'extension optionnelle afin d'évaluer la réduction de l'excrétion des GAG urinaires, la rapidité de la croissance et l'hépatosplénomégalie.
English: a. Volume (mL) of calculated dose = Total dose (mg) divided by the 2 mg/mL concentration
French: a. Volume (ml) de la dose calculée = dose totale (mg) divisée par la concentration de 2 mg/ml.