FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: One patient in HGB-205 restarted iron chelation and continues to use iron chelators.
Norwegian Bokmål: En pasient i HGB-205 startet på nytt med jernchelatering og fortsetter å bruke jernchelatorer.
English: Tables 1, 2, and 3 are lists of adverse reactions attributed to mobilisation/apheresis, myeloablative conditioning, and Zynteglo, respectively, experienced by patients with TDT in clinical trials with Zynteglo.
Norwegian Bokmål: Tabellene 1, 2 og 3 er lister over bivirkninger knyttet til henholdsvis mobilisering/aferese, myeloablativ kondisjonering, og Zynteglo som oppleves av pasienter med TDT i kliniske studier med Zynteglo.
English: Zynteglo must not be used during pregnancy because of myeloablative conditioning (see section 4.3).
Norwegian Bokmål: Zynteglo må ikke brukes under graviditet på grunn av myeloablativ kondisjonering (se pkt.
English: The finished product is composed of one or more infusion bags which contain a dispersion of 1.2-20 × 106 cells/mL suspended in cryopreservative solution.
Norwegian Bokmål: Det ferdig fremstilte legemidlet består av én eller flere infusjonsposer som inneholder en dispersjon av 1,2-20 × 106 celler/ml suspendert i oppløsning for kryopreservering.
English: Tel: +31 (0) 303 100 450 e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
Norwegian Bokmål: : +31 (0) 303 100 450 e-post: medinfo@bluebirdbio.com
English: Inspect each infusion bag for any breaches of integrity before thawing and infusion.
Norwegian Bokmål: Inspiser hver infusjonspose for eventuelle brudd på integritet før tining og infusjon.
English: Dizziness, Lethargy, Dysgeusia
Norwegian Bokmål: Svimmelhet, letargi, dysgeusi
English: If more than one infusion bag is provided, administer each infusion bag completely before proceeding to thaw and infuse the next bag.
Norwegian Bokmål: Dersom mer enn én infusjonspose leveres, skal hver infusjonspose administreres fullstendig før du fortsetter å tine og infundere den neste posen.
English: Hb (g/dL) at 24 months*
Norwegian Bokmål: Hb (g/dL) Ved 24 måneder*
English: The quantitative information regarding strength, CD34+ cells, and dose for the medicinal product is provided in the Lot Information Sheet.
Norwegian Bokmål: Kvantitativ informasjon om styrke, CD34+ celler, og dosering av legemidlet er beskrevet i den batchspesifikke dokumentasjonen.
English: Patient ID: COI ID:
Norwegian Bokmål: Pasient-ID: COI-ID:
English: If a patient requires anti-retrovirals following exposure to HIV/HTLV, initiation of Zynteglo treatment should be delayed until an HIV western blot and viral load assay have been performed at 6 months post-exposure.
Norwegian Bokmål: Dersom en pasient må ha antiretrovirale legemidler etter eksponering overfor hiv/HTLV, skal oppstart av behandling med Zynteglo forsinkes til en hiv western blot- og virusmengdeanalyse er utført seks måneder etter eksponering.
English: ^N represents the total number of patients evaluable for TI, defined as patients who have completed their parent study (i.e., 24 months of follow-up), or achieved TI, or will not achieve TI in their parent study.
Norwegian Bokmål: ***Ingen pasienter er per nå evaluerbare for disse endepunktene ^N representerer det totale nummeret av pasienter som er evaluert for TI, definert som pasienter som har fullført sin hovedstudie (dvs. 24 måneder med oppfølgning) eller oppnådd TI eller vil ikke oppnå TI i hovedstudien.
English: Overall results
Norwegian Bokmål: Sammenlagte resultater
English: Pre-treatment transfusions per year median (min, max)
Norwegian Bokmål: Forbehandling transfusjoner per år median (min., maks.)
English: Adding a new gene into the DNA of your blood stem cells could theoretically cause leukaemia or lymphoma, although no patients have developed leukaemia or lymphoma in clinical trials with Zynteglo.
Norwegian Bokmål: Å legge til et nytt gen inn i DNAet (arvestoffet) til dine blodstamceller kan teoretisk sett forårsake leukemi (blodkreft) eller lymfom (lymfekreft), selv om ingen pasienter har utviklet leukemi eller lymfom i kliniske studier med Zynteglo.
English: 20 mL fluoro-ethylenepropylene infusion bag(s), each packed in a transparent pouch inside a metal cassette.
Norwegian Bokmål: 20 ml fluorisert etylenpropylen-infusjonspose(rs) pakket i en gjennomsiktig pose i en metallkassett.
English: Some side effects observed in clinical studies with Zynteglo are related to mobilisation and blood stem cell collection or to the chemotherapy medicine used to prepare your bone marrow for treatment with Zynteglo.
Norwegian Bokmål: Noen bivirkninger observert i kliniske studier med Zynteglo er forbundet med mobilisering og innsamling av blodstamceller, eller det kjemoterapeutiske legemidlet som brukes til å klargjøre benmargen din for behandling med Zynteglo.
English: Of the patients with a non-β0/β0 genotype, 11/14 (78.6%, 95% CI 49.2%-95.3%) achieved TI by Month 24 (Table 5).
Norwegian Bokmål: Av pasientene med en non-β0/β0 genotype, oppnådde 11/14 (78,6 %, 95 % CI 49,2 %-95,3 %) TI innen måned 24 (tabell 5).
English: This is because Zynteglo is a gene therapy medicine.
Norwegian Bokmål: Dette er fordi Zynteglo er et genterapeutisk legemiddel.
English: Treatment with Zynteglo involves the infusion and engraftment of CD34+ HSCs that have been genetically modified ex vivo with a LVV.
Norwegian Bokmål: Behandling med Zynteglo omfatter infusjon og engraftment av CD34+ HSC-er, som er blitt genetisk modifisert ex vivo med en LVV.
English: • Pain in the right upper abdomen under the ribs, yellowing of eyes or skin, rapid weight gain, swelling of arms, legs and abdomen, and trouble breathing.
Norwegian Bokmål: • Smerter i høyre øvre del av magen nedenfor ribbenene, gulfarging av hud eller øyne, rask vektøkning, hevelse i armer, ben og mage, og pusteproblemer.
English: A risk of bleeding exists before platelet engraftment and may continue after platelet engraftment in patients who have continued thrombocytopenia.
Norwegian Bokmål: Det finnes en risiko for blødning før blodplateengraftment, og kan fortsette etter engraftment hos pasienter med vedvarende trombocytopeni.
English: Reproductive and developmental toxicity studies with Zynteglo were not performed.
Norwegian Bokmål: Studier av reproduksjons- og utviklingstoksisitet med Zynteglo er ikke blitt uført.
English: What Zynteglo is and what it is used for
Norwegian Bokmål: Hva Zynteglo er og hva det brukes mot
English: See Lot Information Sheet for number of infusion bags and CD34+ cells per kg for this patient.
Norwegian Bokmål: Se batchspesifikk dokumentasjon for antall infusjonsposer og CD34+ celler per kg for denne pasienten.
English: • changes in blood chemistry which may indicate low calcium, low potassium, low magnesium,
Norwegian Bokmål: • endringer i blodkjemi, som kan indikere lav kalsium, lav kalium, lav magnesium, lav natrium,
English: Myeloablative conditioning should not begin until the complete set of infusion bag(s) constituting the dose of Zynteglo has been received and stored at the administration site, and the availability of the back-up collection is confirmed.
Norwegian Bokmål: Myeloablativ kondisjonering må ikke før alle infusjonsposene som utgjør dosen av Zynteglo er mottatt og lagret på administrasjonsstedet, og at reservesamlingen er bekreftet og tilgjengelig.
English: o Treatment with Zynteglo is in theory associated with the risk of insertional mutagenesis, potentially leading to development of malignancy.
Norwegian Bokmål: o Behandling med Zynteglo er i teorien assosiert med risiko for innsettende mutagenese som potensielt kan lede til utvikling av malignitet.
English: These studies are conducted with improved transduction compared to Phase 1/2 studies, resulting in increased average number of functional copies of the transgene (βA-T87Q-globin) integrated in the autologous CD34+ cells.
Norwegian Bokmål: Disse studiene er utført med forbedret transduksjon sammenlignet med fase ½-studier, som fører til økt gjennomsnittlig antall funksjonelle kopier av transgenet (βA-T87Q-globin) integrert i autologe CD34+ celler.
English: Hb (g/dL) at 6 months*
Norwegian Bokmål: Hb (g/dL) ved 6 måneder*
English: For 8 patients who had sufficient on-study follow-up to obtain a 12-month follow-up bone marrow assessment, myeloid/erythroid ratios for 7 patients increased from a range of 0.1 to 0.5 at baseline to a range of 0.6 to 1.9 approximately 12 months after Zynteglo infusion, suggesting that Zynteglo improves erythropoiesis in patients with TDT.
Norwegian Bokmål: For 8 pasienter som hadde tilstrekkelig oppfølging i studien i en 12-måneders oppfølgingsvurdering av benmargen, var myeloid/erytroid-forholdet hos syv pasienter økt fra et område på 0,1 til 0,5 til et område på 0,6 til 1,9 omtrent 12 måneder etter Zynteglo-infusjon, som antyder at Zynteglo forbedrer erytropoiese hos pasienter med TDT.
English: There are no data on the effects of Zynteglo on human fertility.
Norwegian Bokmål: Det finnes ingen data på effekten Zynteglo har på fertilitet.
English: The back-up collection may be needed for rescue treatment if there is: 1) compromise of Zynteglo after initiation of myeloablative conditioning and before Zynteglo infusion, 2) primary engraftment failure, or 3) loss of engraftment after infusion with Zynteglo (see section 4.4).
Norwegian Bokmål: Reservesamlingen kan være nødvendig ved nødbehandling dersom følgende foreligger: 1) kompromittering av Zynteglo etter oppstart av myeloablativ kondisjonering, og før infusjon av Zynteglo, 2) primær engraftmentsvikt eller 3) tap av engraftment etter infusjon av Zynteglo (se pkt.
English: - are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - are pregnant or breast-feeding - have previously received gene therapy of your blood stem cells - are allergic to any of the ingredients in the medicines you will be given for mobilisation and chemotherapy (see section 3).
Norwegian Bokmål: - er allergisk overfor virkestoff(ene) eller noen av de andre innholdsstoffene i dette legemidlet (listet opp i avsnitt 6) - er gravid eller ammer - har blodstamceller som tidligere har blitt behandlet med genterapi - er allergisk mot noen av innholdsstoffene i de legemidlene du blir gitt for mobilisering og kjemoterapi (se avsnitt 3)
English: No data from clinical studies are available regarding overdose of Zynteglo.
Norwegian Bokmål: Det finnes ingen tilgjengelige data fra kliniske studier vedrørende overdosering av Zynteglo.
English: • Access the medicinal product infusion bag and infuse per the administration site's standard procedures for administration of cell therapy products.
Norwegian Bokmål: • Koble til infusjonsposen og infunder i henhold til stedets standardprosedyrer for administrasjon av celleterapi.
English: • enlarged spleen which may result in pain in your upper left belly or left shoulder
Norwegian Bokmål: • forstørret milt, som kan resultere i smerter i øvre, venstre del av magen eller venstre skulder
English: Zynteglo must be administered in a qualified treatment centre by a physician(s) with experience in HSC transplantation and in the treatment of patients with TDT.
Norwegian Bokmål: Zynteglo skal administreres ved et kvalifisert behandlingssenter og av lege med erfaring i HSC-transplantasjon og behandling av pasienter med TDT.
English: This information is provided in the Patient Alert Card which should be given to the patient after treatment.
Norwegian Bokmål: Informasjon om dette finnes i pasientkortet som gis til pasientene etter behandling.
English: Veno-occlusive liver disease, Alanine aminotransferase increased, Aspartate aminotransferase increased, Blood bilirubin increased
Norwegian Bokmål: Veno-okklusiv leversykdom, økt alanin-aminotransferase, økt aspartataminotransferase, økt blodbilirubin
English: • Administer each infusion bag of Zynteglo via intravenous infusion over a period of less than 30 minutes.
Norwegian Bokmål: • Administrer hver infusjonspose med Zynteglo intravenøst over en periode på mindre enn 30 minutter.
English: No correlation was observed between incidence of bleeding and delayed platelet engraftment.
Norwegian Bokmål: Det ble ikke observert noen korrelasjon mellom forekomst av blødning og forsinket trombocytt-engraftment.
English: Therefore, patients who have received Zynteglo should not be screened for HIV infection using a PCR-based assay.
Norwegian Bokmål: Pasienter som har fått Zynteglo skal derfor ikke bli undersøkt for hiv-infeksjon ved bruk av en PCR-basert analyse.
English: Administer each infusion bag via intravenous infusion over a period of less than 30 minutes.
Norwegian Bokmål: Administrer hver infusjonspose via intravenøs infusjon over en periode på mindre enn 30 minutter.
English: PARTICULARS TO APPEAR ON THE LOT INFORMATION SHEET INCLUDED WITH EACH SHIPMENT FOR ONE PATIENT
Norwegian Bokmål: OPPLYSNINGER SOM SKAL ANGIS I DEN BATCHSPESIFIKKE DOKUMENTASJONEN ER INKLUDERT I HVER FORSENDELSE FOR ÉN PASIENT
English: The planned dose of plerixafor was 0.24 mg/kg/day, given on Days 4 and 5 of mobilisation in the evening.
Norwegian Bokmål: Planlagt dose med plerixafor var 0,24 mg/kg/dag ble administrert på kvelden 4. og 5. dag for mobilisering.
English: All patients were administered G-CSF and plerixafor to mobilise stem cells prior to the apheresis procedure.
Norwegian Bokmål: Hver pasient fikk G-CSF og plerixafor for å mobilisere stamceller før aferese.
English: There is no clinical experience with the use of erythropoiesis-stimulating agents in patients treated with Zynteglo.
Norwegian Bokmål: Det er ingen klinisk erfaring med bruk av erytropoiese-stimulerende legemidler hos pasienter behandlet med Zynteglo.
English: 3521AZ Utrecht The Netherlands
Norwegian Bokmål: 3521AZ Utrecht Nederland
English: βA-T87Q-globin expression is designed to correct the β/α-globin imbalance in erythroid cells of patients with TDT and has the potential to increase total Hb to normal levels and eliminate dependence on chronic RBC transfusions.
Norwegian Bokmål: BetaA-T87Q-globingenet korrigerer beta/alfa-globin-ubalansen i erytroide-celler hos pasienter med TDT, og har potensialet for å øke total Hb til et normalt nivå og eliminere avhengighet av varige RBC-transfusjoner.
English: Prophylaxis for hepatic veno-occlusive disease (VOD) is recommended.
Norwegian Bokmål: Profylakse mot veno-okklusiv leversykdom (VOS) anbefales.
English: More specifically, people with TDT do not make enough of a part of the haemoglobin called beta-globin, due to a gene defect.
Norwegian Bokmål: Mer spesifikt betyr dette at personer med TDT ikke klarer å produsere en tilstrekkelig mengde av en del av hemoglobiner som kalles beta-globiner, på grunn av en gendefekt.
English: MARKETING AUTHORISATION HOLDER AND NUMBER
Norwegian Bokmål: INNEHAVER AV MARKEDSFØRINGSTILLATELSE OG NUMMER
English: Apheresis material from patients with a positive test for HIV will not be accepted for Zynteglo manufacturing.
Norwegian Bokmål: Afaresemateriale fra pasienter med positiv hiv-test vil ikke bli akseptert for fremstilling av Zynteglo.
English: AUC0-24h was measured on Day 1 and informed the dose for Day 3; the median (min, max) estimated daily AUC was
Norwegian Bokmål: AUC0-24t ble målt på dag én, og dosen ble oppjustert på dag tre; estimert daglig median (min., maks.)
English: The planned dose of busulfan was 3.2 mg/kg/day for patients ≥18 years as a 3-hour IV infusion daily for 4 days with a recommended target AUC0-24h of 3800-4500 µM*min.
Norwegian Bokmål: Planlagt dose busulfan var 3,2 mg/kg/dag for pasienter ≥ 18 år gitt som infusjon over tre timer daglig i fire dager, med et anbefalt mål på AUC0-24t av 3800-4500 mikroM*min.
English: Nevertheless, there is a theoretical risk of leukaemia or lymphoma after treatment with Zynteglo.
Norwegian Bokmål: Det er en teoretisk risiko for leukemi eller lymfom etter behandling med Zynteglo.
English: Zynteglo is intended solely for autologous use.
Norwegian Bokmål: Zynteglo er kun tiltenkt til autolog bruk.
English: Hypotension, Haematoma
Norwegian Bokmål: Hypotensjon, hematom
English: Do not infuse Zynteglo if the information on the patient specific-label on the infusion bag does not match the intended patient.
Norwegian Bokmål: Ikke infuser Zynteglo dersom informasjonen på den pasientspesifikke merkelappen ikke samsvarer med den tiltenkte pasienten.
English: Approximately 2 months before treatment with Zynteglo, you will be given a mobilisation medicine that will move your blood stem cells from your bone marrow into your blood stream.
Norwegian Bokmål: Omtrent to måneder før behandling med Zynteglo vil du bli gitt et legemiddel for mobilisering som skal bidra til at blodstamceller fra benmargen går over i blodstrømmen.
English: It can only be given in a specialised hospital by doctors who are experienced in treating patients with TDT, administering bone marrow transplants, and using gene therapy medicines.
Norwegian Bokmål: Det kan kun gis ved et spesialisert sykehus, og av leger som har erfaring med behandling av pasienter med TDT, benmargstransplantasjon og bruk av genterapimedisin.
English: • This medicinal product contains genetically modified human blood cells.
Norwegian Bokmål: • Dette legemidlet inneholder genetisk modifiserte humane blodceller.
English: Patients treated with Zynteglo should not donate blood, organs, tissues or cells for transplantation at any time in the future.
Norwegian Bokmål: Pasienter som behandles med Zynteglo kan ikke donere blod, organer, vev eller celler for transplantasjon på noe som helst tidspunkt i ettertid.
English: It is important to note that patients who have received Zynteglo are likely to test positive by polymerase chain reaction (PCR) assays for HIV due to LVV provirus insertion, resulting in a false positive test for HIV.
Norwegian Bokmål: Det er viktig å være oppmerksom på at pasienter som har fått Zynteglo sannsynligvis vil teste positivt ved PCR (analyser av polymerasekjedereaksjoner) for hiv, som skyldes LVV provirus innsetting.
English: (See section 4.4 for guidance on platelet monitoring and management.)
Norwegian Bokmål: 4.4 for veiledning for blodplatemonitorering og håndtering).
English: • enlarged liver
Norwegian Bokmål: • forstørret lever
English: Zynteglo is a type of medicine called gene therapy.
Norwegian Bokmål: Zynteglo er en type legemiddel kalt genterapi.
English: Precautions regarding bleeding consequences of thrombocytopenia need to be taken.
Norwegian Bokmål: Forhåndsregler for blødningskonsekvenser av trombocytopeni må bli tatt.
English: The median (min, max) time to last RBC transfusion was 0.95 (0.5, 1.1) months following Zynteglo infusion.
Norwegian Bokmål: Median (min, maks) tid til siste RBC-transfusjon var 0,95 (0,5, 1,1) måneder etter infusjon av Zynteglo.
English: If leukaemia or lymphoma is detected in any patient who received Zynteglo, blood samples should be collected for integration site analysis.
Norwegian Bokmål: Dersom det oppdages leukemi eller lymfom hos noen av pasientene som fikk Zynteglo, skal det samles inn blodprøver for stedsanalyse av integrasjon.
English: o Treatment with Zynteglo in the clinical trials was associated with delayed platelet engraftment.
Norwegian Bokmål: o Behandling med Zynteglo i de kliniske utprøvingene ble assosiert med forsinket blodplateengraftment.
English: The modified virus is used to insert a functional beta-globin gene into your blood stem cells.
Norwegian Bokmål: Det endrede viruset brukes til å sette inn et funksjonelt beta-globin gen inn i dine blodstamceller.
English: Ovarian failure, Menstruation irregular, Premature menopause, Blood follicle stimulating hormone increased, Blood testosterone decreased
Norwegian Bokmål: Ovariesvikt, uregelmessig menstruasjon, prematur menopause, økning av follikkelstimulerende hormon i blodet, redusert testosteron i blodet
English: Additional studies with human CD34+ HSCs administered to immunodeficient, myeloablated mice demonstrated no toxicity, tumorigenicity or genotoxicity.
Norwegian Bokmål: Flere studier med humant CD34+ HSC administrert til myeloablativ mus med immunsvikt som viste ingen tegn til toksisitet, tumorgenisitet eller gentoksisitet.
English: Final results: Q4
Norwegian Bokmål: Endelige resultater: Q4 2039
English: Store in the vapour phase of liquid nitrogen at ≤-140°C until ready for thaw and administration.
Norwegian Bokmål: Oppbevares i dampfasen av flytende nitrogen ved ≤ -140 °C til det er klart for å tines og administreres.
English: • Remove each metal cassette from liquid nitrogen storage and remove each infusion bag from the metal cassette.
Norwegian Bokmål: • Ta ut metallkassetten fra lagring i flytende nitrogen og fjern infusjonsposen fra metallkassetten.
English: Dose: {N.N} × 106 CD34+ cells/kg
Norwegian Bokmål: Dose: {N.N} × 106 CD34+ celler/kg
English: A back-up collection of CD34+ stem cells of at least 1.5 × 106 CD34+ cells/kg (if collected by apheresis) or >1.0 × 108 TNC/kg (if collected by bone marrow harvest) is required.
Norwegian Bokmål: En reservesamling av CD34+ stamceller på minst 1,5 × 106 CD34+ celler/kg (dersom høstet ved aferese) eller > 1,0 × 108 TNC/kg (dersom høstet ved benmargsinnhøsting) kreves.
English: In the 3 patients who did not achieve TI, reductions of 100%, 86.9% and 26.8% in transfusion volume requirements and of 100%, 85.3% and 20.7% in transfusion frequency were observed between Month 6 through Month 24 visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions.
Norwegian Bokmål: Hos de tre pasientene som ikke oppnådde TI, ble det observert reduksjoner på 100 %, 86,9 % og 26,8 % ved krav til transfusjonsvolum og 100 %, 85,3 % og 20,7 % i transfusjonsfrekvens ved besøk mellom måned seks til og med måned 24 når sammenlignet med nivåene av RBC-transfusjoner før studien.
English: Patients who experience neutrophil engraftment failure should receive rescue treatment with the back-up collection (see section 4.2).
Norwegian Bokmål: Pasienter som opplever nøytrofil svikt av engraftment, skal motta nødbehandling med reservesamlingen (se pkt.
English: Bleeding is a potential complication of thrombocytopenia subsequent to myeloablative conditioning and treatment with Zynteglo.
Norwegian Bokmål: Blødning er en potensiell komplikasjon av trombocytopeni som følge av myeloablativ kondisjonering og behandling med Zynteglo.
English: - The active substance of Zynteglo consists of your own blood stem cells that contain functional copies of the beta-globin gene that can be measured in your blood.
Norwegian Bokmål: - Virkestoffet i Zynteglo består av dine egne blodstamceller som inneholder funksjonelle kopier av beta-globin genet som kan måles i blodet.
English: In clinical trials, no patients failed to engraft bone marrow, as measured by neutrophil engraftment (N=42).
Norwegian Bokmål: I kliniske studier var engraftment av benmarg vellykket hos alle pasienter, som målt ved nøytrofil engraftment (N=42).
English: No cases of leukaemia or lymphoma have been reported in clinical studies with Zynteglo in patients with TDT.
Norwegian Bokmål: Det er ikke rapportert om tilfeller av leukemi eller lymfom i kliniske studier med Zynteglo hos pasienter med TDT.
English: βA-T87Q-globin can be quantified relative to other globin species in peripheral blood using high performance liquid chromatography.
Norwegian Bokmål: BetaA-T87Q-globin kan kvantifiseres i forhold til andre globin-arter i perifert blod ved bruk av HPLC (høypresisjonsvæskekromatografi).
English: The planned dose of G-CSF was 10 µg/kg/day in patients with a spleen, and 5 µg/kg/day in patients without a spleen, given on Days 1 through 5 of mobilisation in the morning.
Norwegian Bokmål: Planlagt dose med G-CSF var 10 mikrog/kg/dag hos pasienter med milt, og 5 mikrog/kg/dag hos pasienter uten milt, som ble administrert om morgenen fra 1. til og med 5. dag for mobilisering.
English: See Method of Administration below and section 6.6 for details on Zynteglo administration and handling.
Norwegian Bokmål: 6.6 for detaljer om administrering og håndtering av Zynteglo.