FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Dutch: Het verschil tussen de middelen is dat de werkzame stof doxorubicine in Doxolipad is ingekapseld in kleine vetbolletjes genaamd liposomen (zie hieronder voor verdere bijzonderheden).
Polish: Różnica między tymi produktami polega na tym, że w leku Doxolipad substancja czynna doksorubicyna jest zamknięta w maleńkich kuleczkach tłuszczu zwanych liposomami (więcej szczegółów podano niżej).
Dutch: Voor welke behandeling was Doxolipad bedoeld?
Polish: W jakim celu miał być stosowany lek Doxolipad?
Dutch: Bij Doxolipad is de werkzame stof ingekapseld in ‘gepegyleerde liposomen' (kleine vetbolletjes die bedekt zijn met de chemische stof polyethyleenglycol).
Polish: W leku Doxolipad jest ona zamknięta w „pegylowanych liposomach" (maleńkich kuleczkach tłuszczu pokrytych warstwą związku chemicznego o nazwie glikol polietylenowy).
Dutch: Het CHMP was derhalve van mening dat er onvoldoende bewijs was om aan te tonen dat Doxolipad biologisch gelijkwaardig was aan Caelyx, en dat het niet mogelijk was vast te stellen dat de voordelen van Doxolipad groter zijn dan de risico's ervan.
Polish: W związku z tym zdaniem CHMP brak jest dowodów wystarczających do wykazania biorównoważności leku Doxolipad i leku Caelyx.
Dutch: 1 april 2016
Polish: 1 kwietnia 2016 r.
Dutch: De aanvrager heeft een verzoek gedaan tot heroverweging van het advies.
Polish: Wnioskodawca zwrócił się o ponowne rozpatrzenie opinii.
Dutch: Meer informatie over de aanwijzing als weesgeneesmiddel is hier te vinden: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.
Polish: Więcej informacji na temat uznania za lek sierocy można znaleźć tutaj: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Dutch: Wat is Dropcys?
Polish: Co to jest Dropcys?
Dutch: Tijdens de heroverweging bekeek het CHMP opnieuw de gegevens van de firma.
Polish: W trakcie ponownej oceny CHMP ponownie przeanalizował dane od firmy.
Dutch: De firma die de aanvraag in de EU indiende, is Lucane Pharma.
Polish: Firmą ubiegającą się o przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE jest Lucane Pharma.
Dutch: Daarnaast bestonden er bij het CHMP bedenkingen over andere bestanddelen van het geneesmiddel, hun invloed op de langetermijnveiligheid, met name bij kinderen, en over de stabiliteit en steriliteit van de oplossing na bereiding.
Polish: Dodatkowo CHMP miał wątpliwości dotyczące pozostałych składników leku, ich wpływu na bezpieczeństwo w długim okresie, zwłaszcza u dzieci, oraz stabilności i jałowości roztworu po sporządzeniu.
Dutch: Na de redenen voor dit verzoek te hebben overwogen, onderzocht het CHMP het oorspronkelijke advies opnieuw en bevestigde op 1 april 2016 de aanbeveling tot weigering van de handelsvergunning.
Polish: Po rozważeniu podstaw tego wniosku CHMP ponownie rozpatrzył wstępną opinię i w dniu 1 kwietnia 2016 r. potwierdził odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Dutch: Het CHMP oordeelde dat de studies uit de medische literatuur die ter ondersteuning van de aanvraag werden overgelegd, ontoereikend waren.
Polish: CHMP uznał, że badania z piśmiennictwa medycznego przedstawione na poparcie wniosku są niewystarczające.
Dutch: Op 17 december 2015 bracht het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een negatief advies uit, met een aanbeveling tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Dropcys, bedoeld voor preventie en behandeling van de ophoping van het aminozuur cystine in de cornea (het hoornvlies, de doorzichtige laag aan de voorzijde van het oog).
Polish: W dniu 17 grudnia 2015 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu leczniczego Dropcys do obrotu, przeznaczonego do profilaktyki i leczenia gromadzenia aminokwasu cystyny w rogówce (przezroczystej warstwie z przodu oka).
Dutch: Cystinose is een zeldzame erfelijke ziekte veroorzaakt door de ophoping van een stof genaamd cystine, die kristallen vormt in cellen, met name cellen in de cornea en de nieren.
Polish: Cystinoza jest rzadką dziedziczną chorobą powodowaną przez gromadzenie się substancji zwanej cystyną, która tworzy kryształy w komórkach, zwłaszcza komórkach rogówki i nerek.
Dutch: Hoewel de rol van oogdruppels met mercaptamine bij de behandeling van cornea-afzettingen voldoende lijkt te worden ondersteund door de literatuur, de huidige klinische aanbevelingen en het standaardgebruik van de stof in ziekenhuispreparaten waren er weinig gegevens die de doeltreffendheid van de concentratie mercaptamine in Dropcys (0,1% oplossing) ondersteunden.
Polish: Chociaż rola kropli do oczu zawierających merkaptaminę w leczeniu złogów rogówkowych wydaje się wystarczająco poparta przez literaturę, aktualne zalecenia kliniczne i jej rutynowe stosowanie w preparatach szpitalnych, istniało niewiele danych dowodzących skuteczności stężenia merkaptaminy stosowanego w leku Dropcys (0,1% roztwór).
Dutch: Het Comité bevestigde het advies dat de doeltreffendheid van Dropcys bij de behandeling van cornea-afzettingen niet voldoende was aangetoond en dat er nog onopgeloste kwesties waren betreffende de formulering en de langetermijnveiligheid en steriliteit van het geneesmiddel.
Polish: Komitet potwierdził opinię, że skuteczność stosowania produktu Dropcys w leczeniu złogów rogówkowych nie została wystarczająco udowodniona i że istnieją nierozwiązane problemy dotyczące formulacji leku oraz jego bezpieczeństwa i jałowości w długim okresie.
Dutch: Omdat mercaptamine al jarenlang wordt gebruikt voor de behandeling van cystinose en het gebruik ervan algemeen is erkend, presenteerde de aanvrager gegevens uit de medische literatuur ter ondersteuning van zijn aanvraag voor Dropcys.
Polish: Ponieważ merkaptamina jest stosowana w leczeniu cystynozy od wielu lat i jej stosowanie jest dobrze ugruntowane, wnioskodawca przedstawił dane z piśmiennictwa medycznego na poparcie wniosku dotyczącego produktu Dropcys.
Dutch: Het CHMP herbevestigde dan ook zijn eerdere aanbeveling om aan het geneesmiddel geen handelsvergunning te verlenen.
Polish: Z tego względu CHMP ponownie potwierdził swoje wcześniejsze zalecenie odmowy przyznania pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu.
Dutch: De ophoping van cystinekristallen in cellen van de cornea kan de ogen beschadigen en ernstige problemen met het gezichtsvermogen veroorzaken.
Polish: Odkładanie się kryształów cystyny w komórkach rogówki może doprowadzić do uszkodzenia oczu i powodować poważne problemy z widzeniem.
Dutch: Dropcys is een geneesmiddel dat de werkzame stof mercaptaminehydrochloride (ook bekend als cysteaminehydrochloride) bevat.
Polish: Dropcys to lek zawierający substancję czynną chlorowodorek merkaptaminy (zwany również chlorowodorkiem cysteaminy).
Dutch: Dropcys werd op 15 oktober 2014 voor de behandeling van cystinose aangewezen als ‘weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Polish: W dniu 15 października 2014 r. lek Dropcys uznano za „lek sierocy" (lek stosowany w rzadkich chorobach) w leczeniu cystynozy.
Dutch: Verwacht werd dat de werkzame stof in Dropcys, mercaptaminehydrochloride, een reactie zou aangaan met cystine waardoor dit zou oplossen en stoffen zou vormen die uit de cellen zouden kunnen worden verwijderd.
Polish: Oczekiwano, że substancja czynna leku Dropcys, chlorowodorek merkaptaminy, będzie reagować z cystyną, rozpuszczając ją i tworząc substancje, które będzie można usunąć z komórek.
Dutch: Oftalmologische formuleringen (formuleringen voor gebruik in het oog) van mercaptamine worden lokaal vervaardigd en gebruikt voor de behandeling van oogsymptomen.
Polish: Okulistyczne (stosowane do oczu) preparaty merkaptaminy są sporządzane lokalnie i stosowane w leczeniu objawów ze strony oczu.
Dutch: Wanneer het geneesmiddel in het oog wordt gedruppeld, zou de hoeveelheid cystine in de cellen van de cornea naar verwachting afnemen, met als gevolg dat de ogen minder beschadigd zouden raken.
Polish: Oczekiwano, że gdy lek będzie podawany do oka, ilość cystyny w komórkach rogówki zmniejszy się, co zmniejszy stopień uszkodzenia oka.
Dutch: Daarom was het CHMP van mening dat de voordelen van Dropcys niet opwogen tegen de risico's ervan en adviseerde het de handelsvergunning te weigeren.
Polish: W związku z tym CHMP wyraził opinię, że korzyści ze stosowania leku Dropcys nie przewyższają ryzyka, i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie tego leku do obrotu.
Dutch: Geneesmiddelen die mercaptaminehydrochloride bevatten, zijn in de EU goedgekeurd voor gebruik via de mond bij de behandeling van cystinose.
Polish: Leki zawierające chlorowodorek merkaptaminy są dopuszczone w UE do stosowania doustnego w leczeniu cystynozy.
Dutch: Het had op de markt moeten komen als poeder en oplosmiddel voor een oplossing voor oogdruppels.
Polish: Miał być dostępny jako proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu kropli do oczu.
Dutch: Dropcys was bedoeld voor de preventie en behandeling van cystinose met aantasting van de cornea.
Polish: Dropcys miał być stosowany w profilaktyce i leczeniu cystynozy rogówki.
Dutch: De firma informeerde het CHMP dat er momenteel geen studies met Dropcys worden uitgevoerd of dat het middel wordt verstrekt met speciale toestemming.
Polish: Firma poinformowała CHMP, że nie trwają żadne badania kliniczne ani programy „leczenia ostatniej szansy" z użyciem produktu Dropcys.
Dutch: Hoe werd verwacht dat Dropcys zou werken?
Polish: Jakie było oczekiwane działanie produktu Dropcys?
Dutch: Voor welke behandeling was Dropcys bedoeld?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt Dropcys?
Dutch: De firma overlegde de resultaten van vier hoofdonderzoeken waaraan in totaal 588 patiënten deelnamen.
Polish: Firma przedstawiła wyniki 4 badań głównych z udziałem łącznie 588 pacjentów.
Dutch: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 januari 2018
Polish: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 stycznia 2018 r.
Dutch: De firma die de aanvraag indiende, is Renable Pharma Limited.
Polish: Firmą ubiegającą się o przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu jest Renable Pharma Limited.
Dutch: De firma kan binnen 15 dagen na ontvangst van de kennisgeving van dit negatieve advies verzoeken om een heroverweging van het advies.
Polish: Może ona ubiegać się o ponowną ocenę opinii w ciągu 15 dni od otrzymania powiadomienia o negatywnym zaopiniowaniu.
Dutch: EnCyzix zou worden gebruikt bij mannen met overgewicht met een body mass index (BMI) van ten minste 25 kg/m2.
Polish: EnCyzix miał być stosowany u mężczyzn z nadwagą przy indeksie masy ciała (BMI) wynoszącym przynajmniej 25 kg/m2.
Dutch: Weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van EnCyzix (enclomifeen)
Polish: Odmowa wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu EnCyzix (enklomifen)
Dutch: Op 25 januari 2018 bracht het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een negatief advies uit, met een aanbeveling tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel EnCyzix, bedoeld voor de behandeling van hypogonadotropisch hypogonadisme bij mannen.
Polish: W dniu 25 stycznia 2018 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego EnCyzix, przeznaczonego do stosowania w leczeniu hipogonadyzmu hipogonadotropowego u mężczyzn.
Dutch: Weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van EnCyzix (enclomifeen) EMA/CHMP/54473/2018
Polish: Odmowa wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu EnCyzix (enklomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Dutch: De voornaamste graadmeters voor de werkzaamheid waren de hoeveelheid geproduceerde sperma en de concentratie testosteron.
Polish: Główną miarą skuteczności była ilość wytwarzanych plemników i poziom testosteronu.
Dutch: Wat is EnCyzix?
Polish: Czym jest EnCyzix?
Dutch: EnCyzix is een geneesmiddel dat de werkzame stof enclomifeen bevat.
Polish: EnCyzix to lek zawierający substancję czynną enklomifen.
Dutch: Bij deze aandoening werken de geslachtsorganen (de testes bij mannen) niet goed, wat leidt tot symptomen zoals onvruchtbaarheid, een laag libido, impotentie, verzwakte botten en gewichtstoename.
Polish: W przebiegu tej choroby narządy płciowe (jądra u mężczyzn) nie funkcjonują prawidłowo, dając takie objawy, jak niepłodność, obniżone libido, impotencja, osłabienie kości i przyrost masy ciała.
Dutch: Daarom was het CHMP van mening dat de voordelen van EnCyzix niet opwogen tegen de risico's ervan en adviseerde het de handelsvergunning te weigeren.
Polish: W związku z tym CHMP wyraził opinię, że korzyści ze stosowania leku EnCyzix nie przewyższają ryzyka, i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Dutch: Het CHMP merkte op dat, hoewel in de onderzoeken een verhoging van de concentratie testosteron bij gebruik van EnCyzix werd aangetoond, er niet werd gekeken of EnCyzix symptomen zoals botsterkte, gewichtstoename, impotentie en een laag libido zou verminderen.
Polish: CHMP uznał, że wprawdzie badania wykazały podwyższenie poziomu testosteronu podczas stosowania EnCyzix, nie analizowano jednak w ich trakcie, czy EnCyzix załagodzi takie objawy, jak osłabienie kości, zwiększenie masy ciała, impotencja i niskie libido.
Dutch: EnCyzix zou worden gebruikt voor de behandeling van hypogonadotropisch hypogonadisme bij mannen.
Polish: Lek EnCyzix miał być stosowany w leczeniu hipogonadyzmu hipogonadotropowego u mężczyzn.
Dutch: Hierdoor stopt het vrijkomen van andere hormonen genaamd gonadotrofinen, die ervoor zorgen dat de testes testosteron aanmaken en normaal functioneren.
Polish: Hamuje to uwalnianie innych hormonów, nazywanych gonadotropinami, które są potrzebne do wytwarzania testosteronu w jądrach i do ich prawidłowych czynności.
Dutch: Het zou verkrijgbaar zijn in de vorm van capsules voor inname via de mond.
Polish: Lek miał być dostępny w postaci kapsułek przeznaczonych do przyjmowania doustnego.
Dutch: Patiënten kregen EnCyzix of placebo (een schijnbehandeling) met en zonder toediening van een testosterongel.
Polish: U pacjentów stosowano EnCyzix lub placebo (leczenie pozorowane), wraz z testosteronem w żelu lub bez niego.
Dutch: Mannen met overgewicht met hypogonadotropisch hypogonadisme maken te veel van het hormoon oestrogeen aan.
Polish: U mężczyzn z nadwagą, cierpiących na hipogonadyzm hipogonadotropowy, dochodzi do nadmiernego wydzielania hormonu: estrogenu.
Dutch: Daarnaast bestaat er een risico op veneuze trombo-embolie (problemen als gevolg van de vorming van bloedstolsels in de aderen).
Polish: Ponadto stosowanie tego leku jest związane z ryzykiem żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (problemów spowodowanych powstaniem zakrzepów w żyłach).
Dutch: Hoe werkt EnCyzix?
Polish: Jak działa produkt EnCyzix?
Dutch: EnCyzix remt het vrijkomen van het overtollig oestrogeen, zodat gonadotrofinen kunnen vrijkomen en de testes normaal kunnen werken.
Polish: EnCyzix hamuje nadmierny estrogen, umożliwiając uwalnianie gonadotropin i prawidłowe czynności jąder.
Dutch: De firma heeft het CHMP laten weten dat er momenteel geen patiënten deelnemen aan klinische proeven met EnCyzix noch patiënten zijn die het geneesmiddel met speciale toestemming krijgen toegediend.
Polish: Firma poinformowała CHMP, że nie trwają obecnie żadne badania kliniczne ani programy „leczenia ostatniej szansy" z użyciem produktu EnCyzix.
Dutch: Voor welke behandeling was EnCyzix bedoeld?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt EnCyzix?
Dutch: Wat is Exondys?
Polish: Co to jest Exondys?
Dutch: 21 september 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Polish: EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Dutch: De firma vergeleek de resultaten van deze onderzoeken ook met diverse historische gegevens.
Polish: Firma porównała także wyniki tych badań z wynikami badań pochodzącymi z różnych danych historycznych.
Dutch: Exondys is een geneesmiddel dat de werkzame stof eteplirsen bevat.
Polish: Exondys to lek zawierający substancję czynną eteplirsen.
Dutch: De methoden voor het vergelijken van de resultaten van de hoofdonderzoeken met historische gegevens waren niet toereikend om de werkzaamheid van het geneesmiddel te kunnen aantonen.
Polish: Metody porównywania wyników z badań głównych z danymi historycznymi nie umożliwiły udowodnienia w sposób zadowalający skuteczności leku.
Dutch: De firma die de aanvraag indiende, AVI Biopharma International Ltd, verzocht op 1 juni 2018 om een heronderzoek van het advies van het CHMP.
Polish: W dniu 1 czerwca 2018 r. firma ubiegająca się o dopuszczenie do obrotu, AVI Biopharma International Ltd, zwróciła się o ponowne rozpatrzenie opinii CHMP.
Dutch: Na de redenen voor dit verzoek in aanmerking te hebben genomen, onderzocht het CHMP het advies opnieuw en bevestigde het op 20 september 2018 de weigering van de handelsvergunning.
Polish: Po rozważeniu podstaw tego wniosku CHMP ponownie rozpatrzył opinię i w dniu 20 września 2018 r. potwierdził odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Dutch: De firma deelde het CHMP mee dat er geen gevolgen zijn voor patiënten die momenteel deelnemen aan klinische proeven met Exondys.
Polish: Firma powiadomiła CHMP, że nie ma żadnych skutków dla pacjentów obecnie biorących udział w badaniach klinicznych z użyciem produktu Exondys.
Dutch: Dit verkorte eiwit zal naar verwachting op vergelijkbare wijze werken als normale dystrofine en het lichaam helpen het tekort aan dystrofine te compenseren en zo de symptomen van DMD te verlichten.
Polish: Przewiduje się, że to skrócone białko będzie działać w podobny sposób jak zwykła dystrofina, pomagając organizmowi zrekompensować niedobór dystrofiny, i w ten sposób będzie łagodzić objawy DMD.
Dutch: Hoe werkt Exondys?
Polish: Jak działa produkt Exondys?
Dutch: De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was de verandering in de afstand die de patiënt na 24 weken in zes minuten kon lopen.
Polish: Głównym kryterium oceny skuteczności była zmiana odległości, jaką pacjenci przeszli w teście 6-minutowego marszu po 24 tygodniach.
Dutch: Wat waren de belangrijkste bedenkingen van het CHMP die geleid hebben tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen?
Polish: Jakie były główne zastrzeżenia CHMP, które doprowadziły do odmowy?
Dutch: Op 31 mei 2018 bracht het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een negatief advies uit, met een aanbeveling tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Exondys, bedoeld voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne.
Polish: W dniu 31 maja 2018 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Exondys przeznaczonego do stosowania w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a.
Dutch: Het CHMP was van mening dat er meer gegevens nodig waren om te kunnen aantonen dat de zeer lage hoeveelheden verkorte dystrofine die als gevolg van de behandeling met Exondys worden aangemaakt, relevante blijvende voordelen opleveren voor de patiënt.
Polish: Komitet uznał, że potrzebne są dodatkowe dane, aby wykazać, że bardzo niewielkie ilości skróconej dystrofiny wytworzone wskutek zastosowania leku Exondys przynoszą trwałe efekty istotne dla pacjenta.
Dutch: Indien u deelneemt aan een klinische proef en meer informatie wenst over uw behandeling, neemt u dan contact op met uw behandelend arts in het onderzoek.
Polish: W przypadku uczestnictwa w badaniach klinicznych i potrzeby uzyskania dokładniejszych informacji o leczeniu, należy skontaktować się z lekarzem prowadzącym.
Dutch: Exondys werd op 3 december 2008 voor de behandeling van DMD aangewezen als ‘weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).
Polish: W dniu 3 grudnia 2008 r. lek Exondys uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach) w leczeniu DMD.
Dutch: Meer informatie over de aanwijzing als weesgeneesmiddel vindt u hier.
Polish: Więcej informacji na temat przyznania statusu leku sierocego można znaleźć tutaj.
Dutch: Bij het tweede onderzoek, een verlenging van het eerste onderzoek, werden diezelfde patiënten gedurende nog eens vier jaar allemaal behandeld met Exondys.
Polish: W drugim badaniu, które było przedłużeniem pierwszego, uczestniczyli ci sami pacjenci i wszyscy z nich otrzymywali lek Exondys przez kolejne 4 lata.
Dutch: Het CHMP was derhalve van mening dat de baten-risicoverhouding van Exondys bij de behandeling van DMD niet kon worden vastgesteld, en adviseerde de handelsvergunning te weigeren.
Polish: Z tego względu CHMP był zdania, że nie można ustalić stosunku korzyści do ryzyka dla leku Exondys w leczeniu DMD i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Dutch: In het eerste onderzoek werd Exondys gedurende de eerste 24 weken vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) en werden alle patiënten vervolgens met Exondys behandeld.
Polish: W pierwszym badaniu Exondys porównywano z placebo (leczenie pozorowane) przez pierwsze 24 tygodnie, a następnie wszyscy pacjenci otrzymywali lek Exondys.
Dutch: De firma overlegde de resultaten van twee hoofdonderzoeken onder 12 jongens van 7 tot 13 jaar oud met DMD die een genetische mutatie hadden die zich leent voor het skippen van exon 51.
Polish: Firma przedstawiła wyniki dwóch badań głównych z udziałem 12 chłopców w wieku od 7 do 13 lat z DMD, u których występowała mutacja genetyczna podatna na omijanie eksonu 51.
Dutch: Dit houdt in dat het DMD-gen van de patiënten een werkende vorm van het dystrofine-eiwit kan aanmaken wanneer een deel van het gen dat wordt aangeduid als exon 51 niet wordt gebruikt.
Polish: Oznacza to, że gen DMD u pacjentów może wytwarzać roboczą postać białka dystrofiny, kiedy część genu zwana eksonem 51 nie jest wykorzystywana.
Dutch: Exondys zou worden gebruikt voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne (DMD) bij patiënten vanaf vier jaar met een mutatie (verandering) in het DMD-gen die ‘het skippen van exon 51' mogelijk maakt.
Polish: Exondys miał być stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów w wieku od 4 lat z mutacją (zmianą) w genie DMD, która umożliwia leczenie z „omijaniem eksonu 51" (ang. „exon 51 skipping").
Dutch: Voor welke behandeling was Exondys bedoeld?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt Exondys?
Dutch: Bij patiënten met DMD wordt het eiwit dystrofine niet aangemaakt.
Polish: Chorzy na DMD nie wytwarzają białka zwanego dystrofiną.
Dutch: Het geneesmiddel maakt het mogelijk exon 51 te skippen en zo de aanmaak van een verkorte vorm van dystrofine te bevorderen.
Polish: Lek umożliwia omijanie eksonu 51, a co za tym idzie, wspomaga wytwarzanie skróconej postaci dystrofiny.
Dutch: Weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
Polish: EMA/621972/2018
Dutch: Het zou verkrijgbaar zijn in de vorm van een concentraat voor oplossing voor infusie (indruppeling) in een ader.
Polish: Miał on być dostępny w postaci koncentratu, z którego sporządza się roztwór do wlewu dożylnego (kroplówki).
Dutch: Het CHMP had bedenkingen over het feit dat Exondys in het hoofdonderzoek, waarbij maar 12 patiënten betrokken waren, gedurende slechts 24 weken werd vergeleken met placebo.
Polish: CHMP wyraził zastrzeżenia, że w badaniu głównym, w którym uczestniczyło zaledwie 12 pacjentów nie porównywano leku Exondys z placebo poza okresem 24 tygodni, w trakcie którego nie stwierdzono znaczącej różnicy między lekiem Exondys a placebo pod względem odległości w teście 6-minutowego marszu.
Dutch: 10 november 2017 EMA/729957/2017 EMEA/H/C/004149
Polish: 10 listopada 2017 r. EMA/729957/2017 EMEA/H/C/004149
Dutch: Het zou verkrijgbaar zijn in de vorm van tabletten.
Polish: Miał być dostępny w postaci tabletek.
Dutch: De firma presenteerde de resultaten van 2 hoofdonderzoeken die respectievelijk 4 en 26 weken duurden.
Polish: Firma przedstawiła wyniki 2 głównych badań, które trwały 4 i 26 tygodni.
Dutch: Wat is Fanaptum?
Polish: Co to jest Fanaptum?
Dutch: De firma die de aanvraag indiende is Vanda Pharmaceuticals Ltd.
Polish: Firmą ubiegającą się o przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu jest Vanda Pharmaceuticals Ltd.