FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Dutch: Criteria die in het protocol waren vastgelegd voor klinische manifestatie van SMA waren een voor de leeftijd gecorrigeerd lichaamsgewicht lager dan het vijfde percentiel volgens de WHO, een afname van 2 of meer grote percentielen in de gewichtsgroeicurve, plaatsing van een percutane maagsonde, en/of het niet bereiken van de verwachte WHO-mijlpalen voor hun leeftijd (zitten zonder ondersteuning, staan met hulp, kruipen op handen en knieën, lopen met hulp, zelfstandig staan en zelfstandig lopen).
Finnish: Tutkimussuunnitelmassa määritellyt kliinisesti ilmeisen SMA:n kriteerit olivat viidennen WHO:n persentiilin alittava iän mukaan korjattu paino, painokehityskäyrän kahden tai useamman persentiilin lasku, perkutaanisen mahaletkun asettaminen ja/tai kyvyttömyys saavuttaa iän mukaan odotettuja WHO:n määrittelemiä motorisia kehitystasoja (istuminen ilman tukea, seisominen tuettuna, käsien ja polvien avulla ryömiminen, käveleminen tuettuna, seisominen itsenäisesti ja käveleminen itsenäisesti).
Dutch: In-vitro-onderzoeken hebben uitgewezen dat nusinersen geen inductor of remmer van het CYP450gemedieerde oxidatieve metabolisme is en dat het daarom waarschijnlijk geen interactie aangaat met andere geneesmiddelen bij deze metabole routes.
Finnish: In vitro -tutkimukset osoittivat, että nusinerseeni ei indusoi eikä estä CYP450-välitteistä oksidatiivista metaboliaa eikä sillä sen vuoksi odoteta olevan yhteisvaikutuksia näitä metaboliareittejä käyttävien lääkevalmisteiden kanssa.
Dutch: Tabel 3: Primaire en secundaire eindpunten bij de eindanalyse - onderzoek CS41 Patiënten behandeld met Spinraza
Finnish: Taulukko 3: Ensisijaiset ja toissijaiset päätetapahtumat loppuanalyysissa - tutkimus CS41 Spinraza-hoitoa saaneet potilaat
Dutch: Van de patiënten zonder permanente beademing in de uitgangssituatie van onderzoek CS11 was de meerderheid ten tijde van de tussentijdse analyse in leven en zonder permanente beademing.
Finnish: Niistä potilaista, jotka eivät tarvinneet jatkuvaa ventilaatiota tutkimuksen CS11 lähtötilanteessa, suurin osa oli elossa ja ilman jatkuvaa ventilaatiota välianalyysin ajankohtana.
Dutch: Percentage bij wie een verbetering van 4 punten werd bereikt p < 0,0001
Finnish: Niiden potilaiden osuus, joiden pisteet paranivat 4 pistettä p < 0,0001
Dutch: Behandeling met Spinraza mag alleen worden ingezet door een arts met ervaring in de behandeling van spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy - SMA).
Finnish: Spinraza-hoidon saa aloittaa vain lääkäri, joka on perehtynyt spinaalisen lihasatrofian (spinal muscular atrophy, SMA) hoitoon.
Dutch: Verpakkingsgrootte: 1 injectieflacon per doos.
Finnish: Pakkauskoko: yhden injektiopullon pakkaus.
Dutch: Figuur 1: Verandering in CHOP INTEND van de uitgangssituatie tot het laatst afgelegde onderzoeksbezoek op dag 183, dag 302 of dag 394 - ENDEAR-onderzoek /CS3B (werkzaamheidsset, WS)
Finnish: Kuva 1: CHOP INTEND -pisteiden muutos lähtötilanteesta viimeiseen päivien 183, 302 ja 394 tutkimuskäynneistä - ENDEAR /CS3B-tutkimus (tehoa koskeva potilasjoukko)
Dutch: Elke doos met Spinraza bevat één injectieflacon.
Finnish: Yksi Spinraza-pakkaus sisältää yhden injektiopullon.
Dutch: Post-marketingervaring
Finnish: Kokemukset markkinoille tulon jälkeen
Dutch: Percentage dat de vooraf gedefinieerde criteria voor responder voor een motorische mijlpaal bereikte (HINE sectie 2)4,5
Finnish: Niiden potilaiden osuus, jotka täyttivät motorisen kehitystason saavuttamisen etukäteen määritellyt kriteerit (HINE-testin osa 2)4,5
Dutch: Bij de tussentijdse analyse waren alle 25 patiënten (2 kopieën van het SMN2-gen, n=15; 3 kopieën van het SMN2-gen, n=10) in leven zonder permanente beademing.
Finnish: Välianalyysin kohdalla kaikki 25 potilasta (kaksi SMN2-geenin kopiota n = 15, kolme SMN2-geenin kopiota n = 10) olivat elossa eivätkä tarvinneet jatkuvaa ventilaatiota.
Dutch: • CS5 (#2) (N=15) ▲ CS3B-actief + CS11 (N=81) ▼ CS3B-sham (N=40)
Finnish: • CS5 (2 kopiota) (N = 15) ▲ CS3B-hoito + CS11 (N = 81) ▼ CS3B-lumetoimenpide (N = 40)
Dutch: Bij patiënten die met Spinraza werden behandeld via lumbaalpunctie is ernstige infectie, zoals meningitis, waargenomen.
Finnish: Spinrazahoitoa lannepistona saaneilla potilailla on havaittu vakavia infektioita, kuten meningiittiä.
Dutch: Natriumdiwaterstoffosfaatdihydraat, dinatriumfosfaat, natriumchloride, kaliumchloride, calciumchloridedihydraat, magnesiumchloridehexahydraat, natriumhydroxide, zoutzuur, water voor injectie.
Finnish: Natriumdivetyfosfaattidihydraatti, dinatriumfosfaatti, natriumkloridi, kaliumkloridi, kalsiumklorididihydraatti, magnesiumkloridiheksahydraatti, natriumhydroksidi, kloorivetyhappo, injektionesteisiin käytettävä vesi.
Dutch: De immunogene respons op nusinersen is vastgesteld bij 346 patiënten door beoordeling van antigeneesmiddel-antilichamen (ADA's) in plasmamonsters na toediening ten opzichte van de uitgangswaarde.
Finnish: Immunogeeninen vaste nusinerseeniin määritettiin 346 potilaalla, joiden lähtötilanteessa ja lähtötilanteen jälkeen otetuista plasmanäytteistä analysoitiin lääkevasta-aineet.
Dutch: Er zijn geen aanwijzingen gevonden voor genotoxiciteit van nusinersen.
Finnish: Nusinerseenin geenitoksisuudesta ei ole näyttöä.
Dutch: De ziektekenmerken in de uitgangssituatie waren over het algemeen vergelijkbaar, met uitzondering van een onbalans in het percentage patiënten dat ooit in staat was geweest zonder ondersteuning te staan (13% van de patiënten in de groep die Spinraza kreeg en 29% in de groep die de schijnbehandeling kreeg) of met ondersteuning te lopen (24% van de patiënten in de groep die Spinraza kreeg en 33% in de groep die de schijnbehandeling kreeg).
Finnish: Poikkeuksen muodosti epätasapaino niiden potilaiden osuudessa, jotka olivat jossakin vaiheessa kyenneet seisomaan ilman tukea (13 % potilaista Spinraza-ryhmässä ja 29 % lumetoimenpideryhmässä) tai kävelemään tuettuna (24 % potilaista Spinraza-ryhmässä ja 33 % lumetoimenpideryhmässä).
Dutch: Bij patiënten die in onderzoek CS3B waren gerandomiseerd naar Spinraza en met inbegrip van de ervaring in onderzoek CS11 bedroeg de mediane tijd tot overlijden of permanente beademing 73 weken.
Finnish: Potilailla, jotka oli satunnaistettu saamaan Spinraza-hoitoa tutkimuksessa CS3B, ja ottaen huomioon tutkimuksesta CS11 saadut tiedot, kuoleman tai jatkuvan ventilaation alkamisen ajankohtaan kuluneen ajan mediaani oli 73 viikkoa.
Dutch: Aantal patiënten dat overleed Hazardratio (95%-BI) p-waarde6
Finnish: Kuolleiden potilaiden lukumäärä Riskitiheyksien suhde (95 %:n luottamusväli) p-arvo6
Dutch: Bijsluiter: informatie voor de gebruiker Spinraza 12 mg oplossing voor injectie nusinersen
Finnish: Pakkausseloste: Tietoa käyttäjälle Spinraza 12 mg injektioneste, liuos nusinerseeni
Dutch: De veiligheidsbeoordeling van Spinraza was gebaseerd op twee klinische fase 3-onderzoeken bij zuigelingen (CS3B) en kinderen (CS4) met SMA, in combinatie met één fase 2-onderzoek met zuigelingen en kinderen met SMA (CS7) en open-label onderzoeken bij presymptomatische zuigelingen (CS5) die genetisch gediagnosticeerd waren met SMA en bij zuigelingen en kinderen met SMA.
Finnish: Spinrazan turvallisuuden arviointi perustui kahteen faasin 3 tutkimukseen, joissa oli mukana SMA:ta sairastavia vauvoja (CS3B) ja lapsia (CS4), yhteen faasin 2 tutkimukseen, jossa oli mukana SMA:ta sairastavia vauvoja ja lapsia (CS7), sekä avoimiin tutkimuksiin, joissa oli mukana vielä oireettomia geneettisen SMA-diagnoosin saaneita vauvoja (CS5) sekä SMA:ta sairastavia vauvoja ja lapsia.
Dutch: Deze resultaten worden ondersteund door een open-label fase 2-onderzoek bij symptomatische patiënten bij wie SMA was gediagnosticeerd (CS3A).
Finnish: Näitä tuloksia tukee avoin faasin 2 tutkimus, jossa oli mukana SMA-diagnoosin saaneita potilaita, joilla oli oireita (CS3A).
Dutch: Bij het bereiden van Spinraza-oplossing voor intrathecale toediening dienen aseptische technieken te worden gebruikt.
Finnish: Intratekaalisesti annettavan Spinrazan valmistamisessa on käytettävä aseptista tekniikkaa.
Dutch: Van de patiënten met waargenomen waarden in maand 15 had een groter percentage met Spinraza behandelde personen een verbetering (respectievelijk 73% en 41%) en had een kleiner percentage met Spinraza behandelde personen een verslechtering (respectievelijk 23% en 44%) in totale HFMSE-score in vergelijking met de sham-controlegroep.
Finnish: Niistä potilaista, joista kuukauden 15 arvot olivat olemassa, suuremmalla osuudella Spinraza-hoitoa saaneista potilaista todettiin paranemista (73 % vs. 41 %), ja pienemmällä osuudella Spinraza-hoitoa saaneista potilaista todettiin huononemista (23 % vs. 44 %) HFMSE-kokonaispistemäärässä verrattuna lumetoimenpiteitä saaneisiin potilaisiin.
Dutch: 4Beoordeeld aan de hand van de werkzaamheidsset na 15 maanden (Spinraza n=66; sham-controlegroep n=34); analyses zijn gebaseerd op geïmputeerde gegevens wanneer er ontbrekende gegevens zijn.
Finnish: 4 Arvioitu käyttämällä kuukauden 15 tehoa koskevaa potilasjoukkoa (Spinraza n = 66; lumetoimenpiteet n = 34); tietojen puuttuessa analyysit perustuvat korvattuihin tietoihin.
Dutch: Van deze patiënten waren er 6 patiënten (33%) in de groep die Spinraza kreeg en 0 patiënten (0%) in de controlegroep die de schijnbehandeling kreeg die voldeden aan de criteria voor responder voor een motorische mijlpaal die in het protocol waren gedefinieerd.
Finnish: Näistä potilaista 6 (33 %) Spinraza-ryhmässä ja 0 (0 %) lumetoimenpideryhmässä täytti tutkimussuunnitelmassa määritellyt motorisen kehitystason saavuttamisen kriteerit.
Dutch: Er werden statistisch significante effecten waargenomen bij patiënten in de groep die Spinraza kreeg ten opzichte van patiënten in de controlegroep die de schijnbehandeling kreeg wat betreft de voorvalvrije overleving, de algehele overleving, het percentage patiënten bij wie de definitie van responder voor een motorische mijlpaal werd bereikt, en het percentage patiënten met een verbetering van ten minste 4 punten ten opzichte van de uitgangswaarde op de score voor de Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease (CHOP INTEND) (Tabel 2).
Finnish: Spinraza-ryhmässä havaittiin lumetoimenpideryhmään verrattuna tilastollisesti merkitseviä vaikutuksia elossaoloaikaan ilman tapahtumia, kokonaiselossaoloaikaan, motorisen kehitystason saavuttamisen määritelmän täyttäneiden potilaiden osuuteen sekä niiden potilaiden prosenttiosuuteen, joiden CHOP INTEND -testin (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease) pisteet paranivat lähtötilanteesta vähintään 4 pistettä (taulukko 2).
Dutch: 26,3% (95%-BI: 12,4
Finnish: 26,3 % (95 %:n luottamusväli: 12,4; 40,2)
Dutch: Spinraza is een heldere, kleurloze oplossing voor injectie.
Finnish: Spinraza on kirkas, väritön injektioneste, liuos.
Dutch: De mediane leeftijd waarop de klinische klachten en symptomen van SMA zich voor het eerst voordeden, was 6,5 weken voor patiënten die Spinraza kregen en 8 weken voor patiënten die de schijnbehandeling kregen; 99% van de patiënten had 2 kopieën van het SMN2-gen, en bij deze patiënten werd het daarom hoogstwaarschijnlijk geacht dat zij SMA-type I zouden ontwikkelen.
Finnish: SMA:n kliinisten oireiden ja löydösten ilmaantuessa Spinraza-hoitoa saaneiden potilaiden iän mediaani oli 6,5 viikkoa ja lumetoimenpiteitä saaneiden 8 viikkoa; 99 %:lla potilaista oli kaksi SMN2geenin kopiota, minkä vuoksi todennäköisimpänä pidettiin tyypin I SMA:n kehittymistä.
Dutch: *Bijwerkingen die beschouwd worden als gerelateerd aan de lumbaalpunctie.
Finnish: *Lannepistotoimenpiteeseen liittyviksi katsotut haittavaikutukset.
Dutch: Trombocytopenie en afwijkingen in de coagulatie
Finnish: Trombosytopenia ja veren hyytymiseen liittyvät poikkeavuudet
Dutch: 19,7% (95%-BI: 10,9 - 31,3) p=0,0811
Finnish: 19,7 % (95 %:n luottamusväli: 10,9; 31,3) p = 0,0811
Dutch: Spinraza werkt door het lichaam te helpen meer van het SMN-eiwit aan te maken waar mensen met spinale spieratrofie een tekort aan hebben.
Finnish: Spinraza auttaa elimistöä tuottamaan enemmän SMN-valkuaisainetta, jota SMA:ta sairastavilla ei ole riittävästi.
Dutch: Door deze binding verdringt het ASO de splicingfactoren die normaal gesproken de splicing onderdrukken.
Finnish: Sitoutumalla antisense-oligonukleotidi syrjäyttää silmukointitekijöitä, jotka normaalisti estävät silmukointia.
Dutch: In-vitro-onderzoeken wijzen uit dat de kans op interacties met nusinersen door competitie voor plasma-eiwitbinding, of competitie met of remming van transporteiwitten laag is.
Finnish: In vitro -tutkimukset osoittivat olevan epätodennäköistä, että kilpailu plasman proteiineihin sitoutumisesta, kilpailu kuljettajaproteiinien kanssa tai kuljettajaproteiinien esto johtaisi yhteisvaikutuksiin nusinerseenin kanssa.
Dutch: Het is niet bekend of nusinersen/metabolieten in de moedermelk wordt/worden uitgescheiden.
Finnish: Ei tiedetä, erittyvätkö nusinerseeni/metaboliitit ihmisen rintamaitoon.
Dutch: De farmacokinetiek van een enkele dosis en meerdere doses nusinersen, toegediend via intrathecale injectie, zijn vastgesteld bij pediatrische patiënten die met SMA waren gediagnosticeerd.
Finnish: Selkäydinesteeseen injektiona annettujen yksittäisten ja useiden nusinerseeniannosten farmakokinetiikkaa arvioitiin SMA-diagnoosin saaneilla pediatrisilla potilailla.
Dutch: Van andere producten uit dezelfde groep geneesmiddelen als Spinraza is aangetoond dat ze invloed hebben op de cellen in het bloed die het bloed helpen stollen.
Finnish: Spinrazan kanssa samaan lääkeryhmään kuuluvien muiden valmisteiden on osoitettu vaikuttavan verisoluihin, jotka osallistuvat veren hyytymiseen.
Dutch: In totaal behaalden 11 van de 20 patiënten (55%) het eindpunt van een toename ≥ 4 punten op de totale CHOP INTEND-score ten tijde van het laatste onderzoeksbezoek.
Finnish: Viimeisellä tutkimuskäynnillä 20 potilaasta 11 (55 %) saavutti CHOP INTEND -pisteitä koskevan päätetapahtuman eli kokonaispisteiden paranemisen ≥ 4 pistettä.
Dutch: Spinraza bevat de werkzame stof nusinersen, die behoort tot een groep geneesmiddelen die antisenseoligonucleotiden wordt genoemd.
Finnish: Spinrazan vaikuttava aine on nusinerseeni, joka kuuluu antisense-oligonukleotidien lääkeryhmään.
Dutch: Van de 12 patiënten (50%) die in onderzoek CS3B niet voldeden aan de definitie van permanente beademing waren in onderzoek CS11 7 patiënten (58%) in leven zonder permanente beademing.
Finnish: Niistä 12 potilaasta (50 %), jotka eivät täyttäneet jatkuvan ventilaation määritelmää tutkimuksessa CS3B, 7 potilasta (58 %) oli elossa ja ilman jatkuvaa ventilaatiota tutkimuksessa CS11.
Dutch: Tabel 2: Primaire en secundaire eindpunten bij de definitieve analyse - onderzoek CS3B Werkzaamheidsparameter
Finnish: Taulukko 2: Ensisijaiset ja toissijaiset päätetapahtumat loppuanalyysissa - tutkimus CS3B Tehon muuttuja
Dutch: De ziektekenmerken in de uitgangssituatie waren grotendeels vergelijkbaar bij patiënten die Spinraza kregen en bij patiënten die de schijnbehandeling kregen, behalve dat onder de patiënten die Spinraza kregen er, in vergelijking met de patiënten die de schijnbehandeling kregen, in de uitgangssituatie een hoger percentage was met een paradoxale ademhaling (89% vs. 66%), pneumonie of respiratoire symptomen (35% vs. 22%), moeite met slikken of voedingsproblemen (51% vs. 29%) en een noodzaak tot ademhalingsondersteuning (26% vs. 15%).
Finnish: Seuraavia esiintyi lähtötilanteessa kuitenkin prosentuaalisesti useammalla Spinraza-hoitoa saaneista kuin lumetoimenpiteitä saaneista potilaista: paradoksaalinen hengitys (89 % vs. 66 %), keuhkokuume tai hengitystieoireet (35 % vs. 22 %), nielemis- tai syömisvaikeudet (51 % vs. 29 %) ja avustetun hengityksen tarve (26 % vs. 15 %).
Dutch: Voordat u of uw kind dit middel toegediend krijgt, kan uw arts beslissen om een bloedonderzoek uit te voeren om te controleren of het bloed van u of uw kind voldoende kan stollen.
Finnish: Ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Spinrazaa, lääkäri saattaa ottaa verikokeen sen varmistamiseksi, että veren hyytyminen on normaalia.
Dutch: Van de 45 patiënten die in onderzoek CS3B niet voldeden aan de definitie van permanente beademing waren ten tijde van de tussentijdse analyse in onderzoek CS11 38 patiënten (84%) in leven zonder permanente beademing.
Finnish: Niistä 45 potilaasta, jotka eivät täyttäneet jatkuvan ventilaation määritelmää tutkimuksessa CS3B, 38 potilasta (84 %) oli elossa ja ilman jatkuvaa ventilaatiota tutkimuksessa CS11 välianalyysin ajankohtana.
Dutch: De analyse werd uitgevoerd op de ITT-populatie (Spinraza: n=84; sham-controlegroep: n=42), en HFMSE-gegevens na de uitgangssituatie voor patiënten die nog geen bezoek na 15 maanden hadden afgelegd, werden geïmputeerd door middel van de ‘multiple imputation'-methode.
Finnish: Analyysi tehtiin ITT-potilasjoukosta (Spinraza: n = 84; lumetoimenpiteet: n = 42), ja niiden potilaiden lähtötilanteen jälkeiset HFMSE-tiedot, jotka eivät olleet käyneet kuukauden 15 tutkimuskäynnillä, korvattiin käyttämällä useiden puuttuvien tietojen korvausmenetelmää.
Dutch: 3Bij de definitieve analyse werden de analyses van de CHOP INTEND-score en de motorische mijlpalen uitgevoerd op de werkzaamheidsset (Spinraza n=73; sham-controlegroep n=37).
Finnish: 3CHOP INTEND -pisteitä ja motorisia kehitystasoja koskevat analyysit tehtiin loppuanalyysissä käyttämällä tehoa koskenutta potilasjoukkoa (Spinraza n = 73, lumetoimenpiteet n = 37).
Dutch: Indien een injectieflacon uit de oorspronkelijke doos wordt verwijderd, mag de totale opgetelde tijd buiten de koelkast niet meer dan 30 uur zijn, bij een temperatuur die niet hoger is dan 25°C.
Finnish: Jos injektiopullo poistetaan alkuperäispakkauksesta, säilytysaika poissa jääkaapista ei saa ylittää yhteensä 30 tuntia silloin, kun lämpötila on enintään 25 °C.
Dutch: Indien nodig kunnen ongeopende injectieflacons met Spinraza uit de koelkast worden verwijderd en terug in de koelkast worden geplaatst.
Finnish: Avaamaton Spinraza-injektiopullo voidaan poistaa jääkaapista ja tarvittaessa palauttaa takaisin jääkaappiin.
Dutch: 5Volgens sectie 2 van het Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE): een toename van ≥ 2 punten (of maximale score) op vermogen te schoppen, óf een toename van ≥ 1 punt op de motorische mijlpalen met betrekking tot hoofdbewegingen, rollen, zitten, kruipen, staan, of lopen, én verbetering in meer categorieën van motorische mijlpalen dan verslechtering, geldt voor deze primaire analyse als responder.
Finnish: 5HINE-testin (Hammersmith Infant Neurological Examination) 2. osan mukaan eli ≥ 2 pisteen paraneminen (tai enimmäispisteet) potkimiskyvyssä TAI ≥ 1 pisteen paraneminen jossakin seuraavista motorisista kehitystasoista: pään hallinta, kääntyminen, istuminen, ryömiminen, seisominen tai käveleminen JA useammassa motorisen kehitystason kategoriassa paranemista kuin huonontumista, määriteltiin vasteen saaneeksi tässä ensisijaisessa analyysissa.
Dutch: Aantal patiënten dat overleed of permanente beademing kreeg Hazardratio (95%-BI) p-waarde6
Finnish: Kuolleiden tai jatkuvaa ventilaatiota saaneiden potilaiden lukumäärä Riskitiheyksien suhde (95 %:n luottamusväli) p-arvo6
Dutch: Spinraza is niet onderzocht bij patiënten met nierinsufficiëntie.
Finnish: Spinrazaa ei ole tutkittu maksan vajaatoimintaa sairastavilla potilailla.
Dutch: Studie naar de werkzaamheid uitgevoerd na verlening van de handelsvergunning (Post-authorisation efficacy study, PAES): om de werkzaamheid en veiligheid van nusinersen bij symptomatische patiënten met spinale spieratrofie op lange termijn te evalueren, dient de vergunninghouder het open-label fase 3-verlengingsonderzoek (SHINE, CS11) uit te voeren en de resultaten ervan in te dienen.
Finnish: Myyntiluvan myöntämisen jälkeinen tehotutkimus (PAES): Nusinerseenin pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on oireinen spinaalinen lihasatrofia, myyntiluvan haltijan tulee toteuttaa faasin 3 avoin jatkotutkimus (SHINE, CS11) ja toimittaa sen tulokset.
Dutch: Van de 8 patiënten met SMA die zich later manifesteerde, voldeden 4 van de 5 patiënten (80%; 95%-BI: 38, 96) in de Spinraza-groep en 2 van de 3 patiënten (67%; 95%-BI: 21, 94) in de sham-controlegroep aan deze definitie van respons.
Finnish: Niistä 8 potilaasta, joilla oli myöhemmin alkanut SMA, 5 potilaasta 4 (80 %, 95 %:n luottamusväli: 38-96) Spinraza-ryhmässä ja 3 potilaasta 2 (67 %; 95 %:n luottamusväli: 21-94) lumetoimenpideryhmässä täytti tämän vasteen määritelmän.
Dutch: Communicerende hydrocefalus, aseptische meningitis en overgevoeligheid (bijv. angio-oedeem, urticaria en rash) zijn ook waargenomen.
Finnish: Myös ahtaumattoman hydrokefaluksen, aseptisen meningiitin ja yliherkkyyden (esim. angioedeema, nokkosihottuma ja ihottuma) tapauksia on raportoitu.
Dutch: Spinale spieratrofie wordt veroorzaakt door een tekort aan een eiwit, survival motor neuron (SMN) genaamd, in het lichaam.
Finnish: Spinaalinen lihasatrofia johtuu elimistössä olevan valkuaisaineen, jota kutsutaan nimellä survival motor neuron- eli SMN-valkuaisaine, puutoksesta.
Dutch: Door intrathecale injectie van nusinersen in de cerebrospinale vloeistof (CSV) kan nusinersen zich volledig verspreiden vanuit de CSV naar de doelweefsels in het centraal zenuwstelsel (CZS).
Finnish: Intratekaalinen nusinerseeni-injektio aivo-selkäydinnesteeseen mahdollistaa nusinerseenin täydellisen jakautumisen aivo-selkäydinnesteestä keskushermoston kohdekudoksiin.
Dutch: De mediane leeftijd waarop de klinische klachten en symptomen van SMA zich voor het eerst voordeden was 56 dagen en de patiënten hadden 2 kopieën van het SMN2-gen (n=17) of 3 kopieën van het SMN2-gen (n=2) (bij 1 patiënt was het aantal kopieën van het SMN2-gen niet bekend).
Finnish: Kliinisten oireiden ja löydösten ilmaantuessa iän mediaani oli 56 vuorokautta, ja potilailla oli joko kaksi SMN2-geenin kopiota (n = 17) tai kolme SMN2-geenin kopiota (n = 2) (yhdellä potilaalla SMN2-geenin kopioiden määrä oli tuntematon).
Dutch: Voor vier patiënten (2 kopieën van het SMN2-gen) was continue respiratoire interventie > 6 uur/dag op ≥ 7 dagen nodig.
Finnish: Neljä potilasta (kaksi SMN2-geenin kopiota) tarvitsi hengitysintervention (> 6 tuntia/vrk ≥ 7 peräkkäisenä päivänä), heistä jokaisella ventilaatiotuki aloitettiin akuutin paranevan sairauden aikana.
Dutch: Gemiddelde verandering in totale RULM-score na 15 maanden ten opzichte van uitgangssituatie2,3
Finnish: RULM-kokonaispisteiden keskimääräinen muutos lähtötilanteesta kuukauteen 152,3
Dutch: Het gebruik van Spinraza moet bij voorkeur worden vermeden tijdens de zwangerschap en als borstvoeding wordt gegeven.
Finnish: Spinrazan käytön välttäminen on suositeltavaa raskauden ja imetyksen aikana.
Dutch: 0,5 (95%-BI: -0,6 - 1,6)
Finnish: 0,5 (95 %:n luottamusväli: -0,6; 1,6)
Dutch: 6Gebaseerd op log-ranktest, gestratificeerd naar duur van de ziekte.
Finnish: 6Perustuu sairauden keston mukaan stratifioituun log-rank-testiin
Dutch: Spinraza is geïndiceerd voor de behandeling van 5q spinale spieratrofie.
Finnish: Spinraza on tarkoitettu kromosomiin 5q liittyvän spinaalisen lihasatrofian hoitoon.
Dutch: Na intrathecale toediening waren de dalconcentraties van nusinersen in plasma relatief laag vergeleken met de dalconcentratie in de CSV.
Finnish: Intratekaalisesti annetun nusinerseenin pienimmät pitoisuudet plasmassa olivat suhteellisen pieniä verrattuna pienimpiin pitoisuuksiin aivo-selkäydinnesteessä.
Dutch: 56,8% (95%-BI: 45,6 - 68,1) P=0,00065
Finnish: 56,8 % (95 %:n luottamusväli: 45,6; 68,1) p = 0,00065
Dutch: Patiënten werden gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 naar een groep die Spinraza kreeg (3 oplaaddoses en onderhoudsdoses om de 6 maanden) of een controlegroep die een schijnbehandeling kreeg; de duur van de behandeling varieerde van 324 tot 482 dagen.
Finnish: Potilaat satunnaistettiin suhteessa 2:1 saamaan joko Spinrazaa (3 latausannosta ja niiden jälkeen ylläpitoannoksia 6 kuukauden välein) tai lumetoimenpiteitä 324 - 482 päivän hoidon ajan.
Dutch: Uit voorzorg heeft het de voorkeur het gebruik van Spinraza te vermijden tijdens de zwangerschap.
Finnish: Spinrazan käyttöä on varotoimena suositeltavaa välttää raskauden aikana.
Dutch: De incidentie en ernst van deze bijwerkingen kwamen overeen met de bijwerkingen die te verwachten zijn bij lumbaalpunctie.
Finnish: Näiden tapahtumien ilmaantuvuus ja vaikeusaste olivat yhdenmukaisia lannepiston yhteydessä tavallisesti esiintyvien tapahtumien kanssa.