FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: Dopo la fine dell'infusione, le concentrazioni plasmatiche di velmanase alfa sono diminuite in maniera bifasica, con un'emivita di eliminazione terminale media di circa 30 ore.
Swedish: Vid slutet av infusionen sjunker plasmakoncentrationer av velmanas alfa på ett bifasiskt sätt med en genomsnittlig terminal halveringstid på cirka 30 timmar.
Italian: Gli effetti del trattamento con velmanase alfa vanno periodicamente valutati e va considerata l'interruzione del trattamento nei casi in cui non si osservino benefici evidenti.
Swedish: Effekterna av behandling med velmanas alfa ska utvärderas regelbundet och utsättande av behandlingen ska övervägas om ingen tydlig nytta kan observeras.
Italian: Per ottenere dati a lungo termine sull'efficacia e la sicurezza del trattamento con Lamzede e caratterizzare l'intera popolazione affetta da alfa-mannosidosi, includendo la variabilità della manifestazione clinica, la progressione e la storia naturale, si richiede al titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (MAH) di presentare i risultati di uno studio basato su una adeguata fonte di dati derivante da un registro di pazienti affetti da alfa-mannosidosi.
Swedish: För att erhålla långtidsdata om effekten och säkerheten för behandling med Lamzede och för att karakterisera hela alfa-mannosidospopulationen, inklusive variabilitet i klinisk manifestation, progression och naturligt förlopp, ska innehavaren av godkännandet för försäljning lämna in resultat från en studie baserad på en adekvat källa till data från ett register över patienter med alfamannosidos.
Italian: La durata minima dell'infusione deve essere di 50 minuti.
Swedish: Infusionstiden ska vara minst 50 minuter.
Italian: Successivamente, il paziente ha manifestato crisi convulsive epilettiche che non sono state considerate correlate al trattamento.
Swedish: Patienten fick senare epileptiska anfall som inte ansågs vara relaterade till behandlingen.
Italian: Il medico curante deve tenere presente che la somministrazione di velmanase alfa non ha effetti sulle complicanze irreversibili (cioè deformità scheletriche, disostosi multipla, manifestazioni neurologiche e danneggiamento della funzione cognitiva).
Swedish: Behandlande läkare bör beakta att administrering av velmanas alfa inte påverkar de irreversibla komplikationerna (dvs. skelettdeformationer, dysostosis multiplex, neurologiska manifestationer och nedsatt kognitiv förmåga).
Italian: In totale sono stati arruolati 25 pazienti, di cui 12 soggetti pediatrici (intervallo d'età: da 6 a 17 anni; media: 10,9 anni) e 13 soggetti adulti (intervallo d'età: da 18 a 35 anni; media: 24,6).
Swedish: Totalt rekryterades 25 patienter, inklusive 12 pediatriska försökspersoner (åldersintervall: 6 till 17 år, genomsnitt: 10,9 år) och 13 vuxna patienter (åldersintervall: 18 till 35 år, genomsnitt: 24,6).
Italian: Poiché velmanase alfa ha lo scopo di normalizzare l'alfa-mannosidasi nei pazienti affetti da alfa-mannosidosi, Lamzede deve essere usato durante la gravidanza solo se strettamente necessario.
Swedish: Eftersom velmanas alfa syftar till att normalisera alfamannosidos hos alfa-mannosidos-patienter ska Lamzede användas under graviditet endast då det är absolut nödvändigt.
Italian: Il volume totale d'infusione è determinato sulla base del peso del paziente e deve essere somministrato nell'arco di almeno 50 minuti.
Swedish: Den totala infusionsvolymen fastställs enligt patientens vikt och ska administreras under minst 50 minuter.
Italian: Le IRR includono ipersensibilità in 3 pazienti e reazione anafilattoide in 1 paziente.
Swedish: IRR inkluderar överkänslighet hos tre patienter och anafylaktoid reaktion hos en patient.
Italian: La durata dell'infusione deve essere calcolata su base individuale, considerando una velocità massima d'infusione di 25 mL/h per il controllo del carico proteico.
Swedish: Infusionstiden ska beräknas individuellt med hänsyn till en maximal infusionshastighet på 25 ml/timme för att kontrollera proteinbelastningen.
Italian: Risposta per il dominio farmacodinamica
Swedish: Svar farmakodynamisk domän
Italian: I risultati (concentrazione sierica di oligosaccaridi, 3MSCT, 6MWT e % di FVC) sono riportati nella tabella 2.
Swedish: Resultaten (oligosackaridkoncentration i serum, 3MSCT, 6MWT och FVC %) redovisas i tabell 2.
Italian: Lamzede può essere usato durante l'allattamento.
Swedish: Lamzede kan användas under amning.
Italian: Trattamento con velmanase alfa per 12 mesi (n=15)
Swedish: Behandling med velmanas alfa under 12 månader (n = 15)
Italian: A causa della natura del medicinale, la soluzione ricostituita può occasionalmente contenere particelle proteiche in forma di sottili fili bianchi o fibre traslucide, che verranno rimossi dal filtro in linea durante l'infusione (vedere voce e).
Swedish: På grund av läkemedlets beskaffenhet kan den beredda lösningen ibland innehålla vissa proteinpartiklar i form av tunna vita trådar eller genomskinliga fibrer som kommer att avlägsnas av det inbyggda filtret vid infusion (se punkt e).
Italian: Se non viene usato immediatamente, l'utilizzatore è responsabile dei tempi e delle condizioni di conservazione prima dell'uso, che normalmente non superano le 24 ore a 2°C - 8°C.
Swedish: Om det inte används omedelbart är förvaringstiderna och förvaringsvillkoren före administrering användarens ansvar och ska normalt inte vara längre än 24 timmar vid 2 °C till 8 °C.
Italian: Il profilo di sicurezza di velmanase alfa negli studi clinici che hanno coinvolto bambini e adolescenti è stato simile a quello osservato nei pazienti adulti.
Swedish: Säkerhetsprofilen för velmanas alfa i kliniska studier som inkluderade barn och ungdomar motsvarade den som observerades hos vuxna patienter.
Italian: Le reazioni avverse più comunemente osservate sono state aumento ponderale (18%), IRR (9%), diarrea (12%), cefalea (9%), artralgia (9%), appetito aumentato (6%) e dolore agli arti (6%).
Swedish: De vanligaste observerade biverkningarna var viktökning (18 %), IRR (9 %), diarré (12 %), huvudvärk (9 %), artralgi (9 %), ökad aptit (6 %) och smärta i extremitet (6 %).
Italian: Popolazione pediatrica Nella popolazione pediatrica, non è necessario alcun adattamento della dose.
Swedish: Pediatrisk population Ingen dosjustering krävs för den pediatriska populationen.
Italian: <18 anni(2) ≥18 anni(2)
Swedish: ≥18 år(2)
Italian: Tutti i pazienti che hanno manifestato IRR non hanno presentato conseguenze.
Swedish: Alla patienter som upplevde IRR återhämtade sig.
Italian: Confezioni da 1, 5 o 10 flaconcini per scatola.
Swedish: Förpackningsstorlekar på 1, 5 eller 10 injektionsflaskor per kartong.
Italian: Ogni scatola contiene 1, 5 o 10 flaconcini.
Swedish: Varje kartong innehåller 1, 5 eller 10 injektionsflaskor.
Italian: La sequenza aminoacidica della proteina monomerica è identica a quella dell'enzima umano naturale alfa-mannosidasi.
Swedish: Aminosyrasekvensen av det monomera proteinet är identisk med det naturligt förekommande humana enzymet, alfa-mannosidas.
Italian: L'insufficienza renale acuta era di gravità moderata, ha reso necessaria un'interruzione temporanea del trattamento in studio e si è risolta completamente entro 3 mesi.
Swedish: Den akuta njursvikten var av måttlig svårighetsgrad och ledde till tillfällig utsättning av studiebehandlingen och fullständig återhämtning inom 3 månader.
Italian: È stato dimostrato un effetto farmacodinamico con una riduzione, statisticamente significativa, degli oligosaccaridi sierici in confronto al placebo.
Swedish: En farmakodynamisk effekt med statistiskt signifikant minskning av serumoligosackarider jämfört med placebo påvisades.
Italian: Una velocità d'infusione più bassa può essere prescritta quando clinicamente appropriato secondo il giudizio del medico, ad es., all'inizio del trattamento o in caso di precedenti reazioni correlate a infusione (infusion-related reactions, IRR).
Swedish: Långsammare infusionshastighet kan ordineras om läkaren bedömer att det är kliniskt lämpligt, till exempel i början av behandlingen eller i händelse av tidigare förekomst av infusionsrelaterade reaktioner (IRR).
Italian: Lamzede deve essere ricostituito e somministrato da un operatore sanitario.
Swedish: Lamzede ska beredas och administreras av hälso- och sjukvårdspersonal.
Italian: Sulla base di questo criterio, sono stati arruolati pazienti con gravità della malattia da lieve a moderata, che presentavano un eterogeneo livello di difficoltà relativamente alla capacità di effettuare prove di resistenza e un'ampia variabilità in termini di manifestazioni cliniche ed età di esordio della malattia.
Swedish: Baserat på detta kriterium rekryterades patienter med lindrig till medelsvår sjukdomsform och som uppvisade en heterogen svårighetsgrad men som fortfarande var i stånd till att utföra uthållighetstest samt hade stor variabilitet i kliniska manifestationer och debutåldrar.
Italian: E' stato ipotizzato che il trattamento concomitante a lungo termine con dosi elevate di ibuprofene possa aver contribuito alla comparsa dell'evento.
Swedish: Samtidig långvarig behandling med höga doser av ibuprofen angavs som en potentiellt bidragande orsak till händelsen.
Italian: Categoria farmacoterapeutica: altri prodotti per il tratto alimentare e il metabolismo, enzimi.
Swedish: Farmakoterapeutisk grupp: Övriga medel för matsmältning och ämnesomsättning, enzymer.
Italian: - Se le reazioni correlate a infusione sono gravi e/o in caso di perdita dell'effetto di questo medicinale, il medico effettuerà un esame del sangue per la ricerca di anticorpi che potrebbero compromettere l'esito del trattamento.
Swedish: - Om de infusionsrelaterade reaktionerna är svåra och/eller effekten av detta läkemedel försvagas kommer din läkare att ta ett blodprov för att testa om du har antikroppar som kan påverka resultatet av behandlingen.
Italian: L'Agenzia europea dei medicinali ha rinviato l'obbligo di presentare i risultati degli studi con Lamzede in uno o più sottogruppi della popolazione pediatrica per il trattamento della malattia alfa-mannosidosi (vedere paragrafo 4.2 per informazioni sull'uso pediatrico).
Swedish: Europeiska läkemedelsmyndigheten har senarelagt kravet att skicka in studieresultat för Lamzede för en eller flera grupper av den pediatriska populationen för behandling av alfa-mannosidos (information om pediatrisk användning finns i avsnitt 4.2).
Italian: Come usare Lamzede
Swedish: Hur du använder Lamzede
Italian: Se il volume della soluzione supera la capacità di una siringa, preparare il numero necessario di siringhe in modo da poter sostituire rapidamente la siringa durante l'infusione.
Swedish: Om volymen av lösningen överstiger sprutans kapacitet ska erforderligt antal sprutor beredas för att snabbt bytas ut under infusionen.
Italian: Se viene trattato con Lamzede, può manifestare un effetto indesiderato durante o immediatamente dopo la flebo (infusione) con la quale viene somministrato il medicinale (vedere paragrafo 4).
Swedish: Om du behandlas med Lamzede kan du få en biverkning under eller omedelbart efter droppet (infusionen) som används för att ge läkemedlet (se avsnitt 4).
Italian: Prima della ricostituzione, i flaconcini devono raggiungere la temperatura ambiente (tra 15°C e 25°C).
Swedish: Injektionsflaskorna ska uppnå rumstemperatur (mellan 15 °C och 25 °C) före beredning.
Italian: E' stata creata una banca dati integrata mettendo insieme i dati ottenuti da tutte le banche dati riguardanti tutti gli studi effettuati con velmanase alfa.
Swedish: En integrerad databas skapades genom att kumulativa databaser grupperades från alla studier med velmanas alfa.
Italian: Ad eccezione di uno, tutti i pazienti erano naïve al trattamento con velmanase alfa.
Swedish: Alla utom en patient var behandlingsnaiva avseende velmanas alfa.
Italian: Dopo infusione settimanale di 1 mg/kg di velmanase alfa, allo stato stazionario, la massima concentrazione plasmatica media era di circa 8 µg/mL ed è stata raggiunta 1,8 ore dopo l'inizio della somministrazione, corrispondente alla durata media d'infusione.
Swedish: Vid steady state efter infusion av 1 mg/kg velmanas alfa en gång i veckan var den genomsnittliga maximala plasmakoncentrationen cirka 8 µg/ml och uppnåddes 1,8 timmar efter start av administrering, vilket motsvarar den genomsnittliga infusionstiden.
Italian: Poiché l'accumulo e i danni d'organo progrediscono con il tempo, è più difficile riparare i danni con il trattamento o evidenziare miglioramenti.
Swedish: I takt med den fortskridande ackumuleringen av skador i målorgan, blir det svårare för behandlingen att reversera skadan eller att leda till förbättring.
Italian: Istruzioni per la ricostituzione e la somministrazione
Swedish: Anvisningar för beredning och administrering
Italian: È stato osservato un totale di 2 reazioni avverse gravi (perdita di coscienza in 1 paziente e insufficienza renale acuta in 1 paziente).
Swedish: Totalt två allvarliga biverkningar (medvetslöshet hos en patient och akut njursvikt hos en annan patient) observerades.
Italian: f) Quando l'ultima siringa è vuota, sostituire la siringa di dosaggio con una siringa da 20 mL piena di soluzione iniettabile di sodio cloruro 9 mg/mL (0,9%).
Swedish: f) När den sista sprutan är tom ska doseringssprutan bytas ut mot en 20 ml spruta fylld med natriumkloridlösning 9 mg/ml (0,9 %) för injektion.
Italian: Tutte queste reazioni avverse sono state non gravi.
Swedish: Alla dessa biverkningar ansågs vara icke-allvarliga.
Italian: Non sono disponibili dati relativi all'uso di velmanase alfa in donne in gravidanza.
Swedish: Det finns inga data från användning av velmanas alfa i gravida kvinnor.
Italian: Al paziente è stata somministrata un'infusione di soluzione salina in ambiente ospedaliero ed è stato dimesso dopo un periodo di osservazione di 6 ore.
Swedish: Patienten fick infusion med koksaltlösning på sjukhus och skrevs sedan ut efter 6 timmars observation.
Italian: Lamzede deve essere somministrato da un operatore sanitario capace di gestire la ERT e le emergenze mediche.
Swedish: Administrering av Lamzede ska utföras av hälso- och sjukvårdspersonal med kompetens att hantera ERT och medicinska akutsituationer.
Italian: Gli anticorpi possono svolgere un ruolo nelle reazioni correlate al trattamento osservate con l'uso di velmanase alfa.
Swedish: Antikroppar kan påverka vid de behandlingsrelaterade reaktioner som observerats vid användning av velmanas alfa.
Italian: Qualora si manifestino gravi reazioni allergiche o di tipo anafilattico, si raccomanda l'interruzione immediata della somministrazione di velmanase alfa; devono essere inoltre adottate le usuali misure mediche standard per il trattamento d'emergenza.
Swedish: Om svåra allergiska eller anafylaktiska reaktioner inträffar rekommenderas att behandlingen med velmanas alfa avbryts omedelbart och att gällande standardrutiner för medicinsk akutbehandling följs.
Italian: Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per dose, cioè è essenzialmente ‘senza sodio'.
Swedish: Detta läkemedel innehåller mindre än 1 mmol (23 mg) natrium per dosenhet, d.v.s. är näst intill "natriumfritt".
Italian: Non è stata riscontrata alcuna chiara correlazione tra i titoli anticorpali (livello di anticorpi IgG anti-velmanase alfa) e la riduzione dell'efficacia o la comparsa di anafilassi o di altre reazioni di ipersensibilità.
Swedish: Ingen tydlig korrelation påvisades mellan antikroppskoncentrationer (velmanas alfa-IgG-antikroppsnivå) och minskad effekt eller förekomst av anafylaxi eller andra överkänslighetsreaktioner.
Italian: 3MSCT (passi/min)
Swedish: 3MSCT (steg/min)
Italian: L'alfa-mannosidosi è una rara malattia genetica dovuta alla mancanza di un enzima denominato alfa-mannosidasi, che serve a demolire determinati zuccheri (denominati "oligosaccaridi ricchi di mannosio") nell'organismo.
Swedish: Alfa-mannosidos är en sällsynt genetisk sjukdom som orsakas av brist på enzymet alfa-mannosidas som behövs för att bryta ner vissa sockerarter (s.k. mannosrika oligosackarider) i kroppen.
Italian: Un'analisi a posteriori, per parametri multipli, dei "responder", supporta il beneficio di un trattamento prolungato con velmanase alfa nell'87,9% dei responder, in almeno 2 domini, all'ultima osservazione (tabella 4).
Swedish: En multiparametrisk post hoc-responderanalys stöder nyttan av längre behandling med valmanas alfa hos 87,9 % av patienter som uppvisar svar (responders) i minst två domäner vid sista observationen (tabell 4).
Italian: INFORMAZIONI DA APPORRE SUL CONFEZIONAMENTO SECONDARIO SCATOLA ESTERNA DI CARTONE
Swedish: UPPGIFTER SOM SKA FINNAS PÅ YTTRE FÖRPACKNINGEN YTTERKARTONG
Italian: Velmanase alfa mostra un profilo farmacocinetico lineare (cioè di primo ordine) e Cmax e AUC aumentano in modo proporzionale alla dose nell'intervallo di dosi compreso tra 0,8 e 3,2 mg/kg (corrispondenti a 25 e 100 unità/kg).
Swedish: Velmanas alfa uppvisade en linjär (dvs. första ordningens) farmakokinetisk profil och Cmax och AUC ökade proportionellt med dosen med doser från 0,8 till 3,2 mg/kg (motsvarande 25 och 100 enheter/kg).
Italian: Successivamente, inclinare e ruotare delicatamente ogni flaconcino per 15-20 secondi per favorire il processo di dissoluzione.
Swedish: Därefter ska varje injektionsflaska lutas och rullas försiktigt under 15-20 sekunder för att pulvret ska lösas upp ordentligt.
Italian: Velmanase alfa è una proteina e si prevede che venga metabolicamente degradata in aminoacidi.
Swedish: Velmanas alfa är ett protein och förväntas brytas ned metabolt till aminosyror.
Italian: La dose raccomandata di Lamzede è 1 mg/kg di peso corporeo, somministrato una volta alla settimana.
Swedish: Rekommenderad dos av Lamzede är 1 mg/kg kroppsvikt givet en gång i veckan.
Italian: Traumatismi, intossicazioni e complicazioni da procedura
Swedish: Skador och förgiftningar och behandlingskomplikationer
Italian: Le reazioni avverse sono classificate in base alla classificazione per sistemi e organi e al termine preferito secondo la convenzione MedDRA relativa alla frequenza.
Swedish: Biverkningar klassificeras enligt organsystem och föredragen term enligt MedDRA-konventionen om frekvens.
Italian: Oligosaccaridi
Swedish: Oligosackarider
Italian: Il regime posologico raccomandato è 1 mg/kg di peso corporeo, somministrato una volta alla settimana tramite infusione endovenosa a velocità controllata.
Swedish: Rekommenderad dosregim är 1 mg/kg kroppsvikt administrerat en gång i veckan genom intravenös infusion med kontrollerad hastighet.
Italian: FVC (% del previsto) Totale(1)
Swedish: FVC (% av förväntat) Totalt(1)
Italian: Qualora si manifestino sintomi quali angioedema (tumefazione di lingua o gola), ostruzione delle vie respiratorie superiori o ipotensione durante o immediatamente dopo l'infusione, deve essere sospettata anafilassi o reazione anafilattoide.
Swedish: Vid symtom såsom angioödem (svullen tunga eller svalg), obstruktion i övre luftvägarna eller hypotoni under eller omedelbart efter infusion ska anafylaxi eller en anafylaktoid reaktion misstänkas.
Italian: Cosa deve sapere prima di usare Lamzede Non usi Lamzede
Swedish: Vad du behöver veta innan du använder Lamzede Använd inte Lamzede:
Italian: - Se la reazione correlata a infusione è grave, il medico interromperà immediatamente l'infusione e inizierà un trattamento medico adeguato.
Swedish: - Om den infusionsrelaterade reaktionen är svår kommer din läkare att omedelbart avbryta infusionen och ge dig lämplig medicinsk behandling.
Italian: Cos'è Lamzede e a cosa serve Cosa deve sapere prima di usare Lamzede Come usare Lamzede
Swedish: Vad Lamzede är och vad det används för Vad du behöver veta innan du använder Lamzede Hur du använder Lamzede Eventuella biverkningar
Italian: La soluzione deve essere limpida e non deve essere usata se si osservano particelle opache o in caso di alterazione del colore.
Swedish: Lösningen ska vara klar och den ska inte användas om ogenomskinliga partiklar eller missfärgning observeras.
Italian: Il paziente deve essere tenuto sotto osservazione per le IRR per almeno un'ora dopo l'infusione, a seconda delle condizioni cliniche e del giudizio del medico.
Swedish: Patienten ska observeras för IRR under minst en timme efter infusion i enlighet med kliniska förhållanden och läkarens bedömning.
Italian: Questo medicinale non deve essere usato se la soluzione ricostituita contiene particelle opache o presenta alterazioni del colore.
Swedish: Detta läkemedel får inte användas om den beredda lösningen innehåller ogenomskinliga partiklar eller är missfärgad.
Italian: Negli studi clinici, un paziente ha manifestato un'insufficienza renale acuta probabilmente correlata al trattamento dello studio.
Swedish: I de kliniska studierna drabbades en patient av akut njursvikt som möjligen var relaterad till studiebehandlingen.
Italian: Velocità massima d'infusione (mL/h)
Swedish: Maximal infusionshastighet (ml/timme)
Italian: Media della variazione assoluta rispetto al valore basale
Swedish: Absolut förändring från baslinjen, medelvärde
Italian: Le IRR osservate negli studi clinici con velmanase alfa erano caratterizzate da un rapido esordio dei sintomi ed erano di gravità da lieve a moderata.
Swedish: IRR som observerades i kliniska studier av velmanas alfa karakteriserades av snabb symtomdebut och var av lindrig till måttlig svårighetsgrad.
Italian: 25 mL/ora (vedere paragrafo 4.2).
Swedish: Den maximala infusionshastigheten är 25 ml/timme (se avsnitt 4.2).
Italian: L'uso di Velmanase alfa deve essere inteso come integrazione o sostituzione dell'alfa-mannosidasi naturale, un enzima che catalizza la degradazione sequenziale degli oligosaccaridi ibridi e complessi, ad alto contenuto di mannosio nel lisosoma, riducendo così l'accumulo di oligosaccaridi ricchi di mannosio.
Swedish: Velmanas alfa är avsett att komplettera eller ersätta naturligt alfa-mannosidas, ett enzym som katalyserar den sekventiella nedbrytningen av oligosackarider av hybridtyp och komplexa oligosackarider med högt mannosinnehåll i lysosomerna, vilket minskar mängden av ansamlade mannosrika oligosackarider.
Italian: Dopo la preparazione, il medicinale viene somministrato con una pompa per infusione venosa (flebo), nell'arco di almeno 50 minuti, sotto la supervisione del medico.
Swedish: När det har blandats ges läkemedlet via en infusionspump (dropp) i en ven under minst 50 minuter under överinseende av läkaren.
Italian: L'uso di velmanase alfa nella fascia d'età compresa tra 6 e 17 anni è supportato dall'evidenza derivata dagli studi clinici in pazienti pediatrici (19 pazienti su 33) e adulti.
Swedish: Användning av velmanas alfa i åldersgruppen 6 till 17 år stöds av evidens från kliniska studier med pediatriska (19 av 33 patienter) och vuxna patienter.
Italian: studio rhLAMAN-10 n=33
Swedish: Studien rhLAMANn=33
Italian: Percentuali di responder studio rhLAMAN-05 n=25
Swedish: Responderfrekvens Studien rhLAMAN-05 n=25
Italian: Gli effetti complessivi del trattamento sono stati valutati prendendo in considerazione valori di farmacodinamica (riduzione degli oligosaccaridi nel siero), funzionali (test di salita delle scale di tre minuti (Three-Minute Stair Climbing Test, 3MSCT), test del cammino di sei minuti (Six-Minute Walking Test, 6MWT) e capacità vitale forzata (Forced Vital Capacity, FVC) come % del valore previsto) e di qualità della vita (indice di disabilità (Disability Index, DI) nella valutazione del questionario sulla salute infantile (Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) e scala analogica visiva (Visual Analogue Scale CHAQ-VAS) del dolore).
Swedish: Samlade effekter av behandling utvärderades för domänen farmakodymamik (minskning av oligosackarider i serum), funktion (det tre minuter långa trappstegstestet (3MSCT), det sex minuter långa gångtestet (6MWT) och forcerad vitalkapacitet (FVC) i procent av förväntat värde) och livskvalitet (frågeformuläret för bedömning av hälsa och funktionsförmåga hos barn (CHAQ) index för funktionshinder (DI) och CHAQ VAS pain (visuell analog skala)).
Italian: Per il trattamento delle reazioni avverse, vedere paragrafi 4.4 e 4.8.
Swedish: Information om hantering av biverkningar finns i avsnitt 4.4 och 4.8.