FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: - Keep this leaflet.
Italian: Conservi questo foglio illustrativo.
English: People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
Italian: Le persone con ADA-SCID non riescono a produrre sufficientemente un enzima chiamato Adenosina Deaminasi (ADA) perché il gene per produrlo è difettoso.
English: The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Italian: La maggioranza sono state segnalate nel periodo di follow-up da 3 mesi a 3 anni e si sono risolte, ad eccezione dell'ipotiroidismo e della positività al test ANA.
English: Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
Italian: Devono essere seguite le linee guida locali di biosicurezza applicabili per tali prodotti (vedere paragrafo 6.6).
English: • blood test results positive for antinuclear antibody If you have any questions about symptoms or side effects, or if any symptoms concern you → Talk to your doctor or nurse.
Italian: • risultati degli esami del sangue positivi per gli anticorpi antinucleo Se ha qualsiasi dubbio sui sintomi o sugli effetti indesiderati, o se qualsiasi sintomo la preoccupa → Si rivolga al medico o all'infermiere.
English: Strimvelis should be used with caution in patients older than 6 years and 1 month and younger than 6 months as there are no data from clinical trials in these age ranges.
Italian: Strimvelis deve essere usato con cautela nei pazienti di età superiore a 6 anni e 1 mese e di età inferiore ai 6 mesi in quanto in queste fasce di età non vi sono dati provenienti da studi clinici.
English: • if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
Italian: • se c'è stato un ritardo nel portare il medicinale all'ospedale dove è in corso il trattamento.
English: Before Strimvelis is made, the doctor will do tests to make sure that you (or your child) are not carrying certain infections (see section 2).
Italian: Prima che Strimvelis sia preparato, il medico farà dei controlli per assicurarsi che lei (o suo/a figlio/a) non abbiate alcune infezioni (vedere paragrafo 2).
English: No. of infusion bags:
Italian: N. di sacche di infusione:
English: • decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
Italian: • diminuzione del numero di globuli rossi o bianchi (anemia, neutropenia)*
English: Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Italian: I pazienti trattati con Strimvelis non devono mai donare sangue, organi, tessuti e cellule per trapianto in futuro.
English: Two samples are collected The doctor will collect two samples of bone marrow stem cells before the planned treatment:
Italian: Vengono prelevati due campioni Il medico preleverà due campioni di cellule staminali del midollo osseo prima del trattamento programmato:
English: Low levels of human cells and vector sequences were also detected in non-haematopoietic organs consistent with the presence of blood containing transduced human cells.
Italian: Bassi livelli di cellule umane e di sequenze del vettore sono stati riscontrati anche in organi non ematopoietici, coerentemente con la presenza di sangue contenente le cellule umane trasdotte.
English: dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
Italian: I risultati dAXP sono basati sull'analisi della risposta della percentuale dei pazienti che rientravano dopo terapia genica nella definizione di detossificazione metabolica adeguata, pertanto il valore al basale non è pertinente.
English: Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
Italian: Siti di inserzione retrovirale (RIS) sono stati individuati in prossimità o all'interno di CCND2 e LMO2 e vi è il rischio potenziale di trasformazione leucemica a seguito del trattamento con Strimvelis.
English: Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Italian: Non sono stati condotti studi di cancerogenesi in quanto non era disponibile nessun modello animale adeguato a valutare il potenziale tumorigenico di Strimvelis a causa dell'incapacità di raggiungere nei topi un attecchimento delle cellule trasdotte a lungo termine.
English: The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Italian: La dose totale di busulfano è 4 mg/kg, suddivisa in 8 dosi da 0,5 mg/kg.
English: Asthma, rhinitis allergic
Italian: Asma, rinite allergica
English: • raised temperature (pyrexia)
Italian: • temperatura elevata (piressia)
English: A completed product consent form is required prior to initiating treatment.
Italian: Il modulo di consenso informato deve essere completato prima dell'inizio del trattamento.
English: No. of severe infections
Italian: N. di infezioni gravi
English: The median age across the program was 1.7 years (range 0.5 to 6.1) and 61% were males.
Italian: L'età mediana dei pazienti coinvolti nel programma clinico era di 1,7 anni (intervallo da 0,5 a 6,1) e il 61% erano maschi.
English: ADA activity remained increased throughout the duration of the 3 year follow up.
Italian: L'aumento dell'attività ADA si è mantenuto durante il periodo di follow up di 3 anni.
English: • the treatment sample, 4 to 5 days before.
Italian: • il campione per il trattamento, 4 o 5 giorni prima.
English: x 106 METHOD AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION Read the package leaflet before use.
Italian: x106 MODO E VIA(E) DI SOMMINISTRAZIONE Leggere il foglio illustrativo prima dell'uso.
English: No. of subjects 12
Italian: N. di soggetti
English: Why
Italian: Perché
English: It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
Italian: Può essere somministrato esclusivamente in un ospedale specializzato e da un medico che ha esperienza nel trattare pazienti con ADA-SCID e nell'uso di questo tipo di medicinale.
English: If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Italian: Se il prodotto contiene meno di 2 milioni/kg di cellule CD34+, il medico deve decidere se procedere con la somministrazione, in base ad una valutazione beneficio/rischio individuale.
English: Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
Italian: Strimvelis è solo per uso autologo (vedere paragrafo 4.4).
English: Read all of this leaflet carefully before you (or your child) are given this medicine because it contains important information for you.
Italian: Legga attentamente questo foglio illustrativo prima che questo medicinale le sia somministrato (o a suo/a figlio/a) perché contiene importanti informazioni per lei.
English: It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
Italian: Esso verrà conservato per essere somministrato al paziente come cellule staminali sostitutive se Strimvelis non può essere somministrato o se non funziona (vedere "Quando il trattamento con Strimvelis non può essere completato" al paragrafo
English: Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Italian: Le superfici di lavoro e i materiali che sono stati potenzialmente in contatto con Strimvelis devono essere decontaminati con appropriati disinfettanti.
English: It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Italian: Si raccomanda la somministrazione endovenosa di antistaminici 15-30 minuti prima dell'infusione di Strimvelis.
English: A 100% survival rate was observed for all 12 subjects treated within the pivotal study and also for the 18 subjects in the integrated analysis, with a median follow up duration of approximately 7 years.
Italian: Un tasso di sopravvivenza del 100% è stato osservato per tutti e 12 i soggetti trattati nello studio pivotal e anche per i 18 soggetti nell'analisi integrata, con una durata mediana di follow up di circa 7 anni.
English: If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
Italian: Se vengono identificati problemi di qualità clinicamente rilevanti dopo l'infusione di Strimvelis, come ad esempio risultati fuori specifica, il medico ne verrà informato.
English: Median values at 3 years post gene therapy were below the normal range.
Italian: I valori mediani a 3 anni dopo la terapia genica erano inferiori all'intervallo normale.
English: → Talk to your doctor or nurse.
Italian: → Si rivolga al medico o all'infermiere.
English: One subject treated in a pilot study did not have PEG-ADA re-introduction data, and thus was excluded from the intervention-free survival in the integrated population.
Italian: Un soggetto trattato nello studio pilota non aveva dati sulla reintroduzione di PEG-ADA, pertanto è stato escluso dall'analisi della sopravvivenza libera da intervento nella popolazione sottoposta ad analisi integrata.
English: Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Italian: Gli operatori sanitari che manipolano Strimvelis devono pertanto prendere le opportune precauzioni per evitare la trasmissione potenziale di malattie infettive.
English: Strimvelis should not be used during pregnancy.
Italian: Strimvelis non deve essere usato durante la gravidanza.
English: Patients who have previously tested positive for hepatitis C can be treated with Strimvelis, provided they demonstrate absence of ongoing infection using a nucleic acid test with a limit of quantification of ≤15 international units/ml.
Italian: Pazienti che in precedenza sono risultati positivi al test per l'epatite C possono essere trattati con Strimvelis a condizione che dimostrino assenza di infezione in corso attraverso un test dell'acido nucleico con limite di quantificazione di ≤15 unità internazionali/ml.
English: Strimvelis goes through a range of tests before it is used.
Italian: Strimvelis è sottoposto a diversi controlli prima di essere utilizzato.
English: No clinical data on exposed pregnancies are available.
Italian: Non sono disponibili dati clinici di esposizione in gravidanza.
English: Elderly Strimvelis is not intended for use in patients >65 years of age, and has not been studied in this age group.
Italian: Strimvelis non è destinato per l'uso in pazienti con età > 65 anni e non è stato studiato in questo gruppo di età.
English: There have been cases where treatment with Strimvelis has been unsuccessful.
Italian: Ci sono stati casi in cui il trattamento con Strimvelis non ha avuto successo.
English: This medicinal product contains genetically-modified cells.
Italian: Questo prodotto medicinale contiene cellule geneticamente modificate.
English: After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
Italian: Dopo esserne stato informato, il medico può aver bisogno di modificare conseguentemente il programma di trattamento del paziente (cioè cessare il condizionamento con busulfano e/o somministrare il trattamento con le cellule staminali di back-up, se opportuno).
English: These may affect more than 1 in 10 people:
Italian: Effetti indesiderati molto comuni Possono interessare più di 1 persona su 10:
English: Following administration, a saline filled 50 ml syringe should be used to flush the bag through.
Italian: Dopo la somministrazione, deve essere usata una siringa da 50 ml riempita di soluzione salina per risciacquare la sacca.
English: Successful generation of T cells after Strimvelis is also likely to be affected by residual thymic function which can become impaired in older children.
Italian: Il buon esito della generazione di cellule T dopo il trattamento con Strimvelis è anche verosimilmente influenzato dalla funzione timica residua che può essere compromessa nei bambini più grandi di età.
English: The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Italian: Il backup di cellule staminali è prelevato per essere usato come trattamento di salvataggio nel caso ci dovesse essere un fallimento durante la produzione, un fallimento del trapianto o una aplasia del midollo osseo prolungata dopo il trattamento con Strimvelis.
English: Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) or presence of any other transmissible infectious agent listed in the current EU Cell and Tissue Directive prior to bone marrow harvest.
Italian: Test positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o presenza di qualsiasi altro agente infettivo trasmissibile elencato nella Direttiva europea in vigore riguardante le cellule e i tessuti umani, prima del prelievo di midollo osseo.
English: About 15 to 30 minutes before treatment
Italian: Circa 15-30 minuti prima del trattamento
English: Strimvelis should be administered once only.
Italian: Strimvelis deve essere somministrato una sola volta.
English: In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
Italian: In tali casi, il medico le somministrerà (o a suo/a figlio/a) cellule staminali sostitutive, usando il campione di riserva che era stato prelevato e conservato prima dell'inizio del trattamento (vedere anche paragrafo 3, Come viene somministrato Strimvelis).
English: This medicine contains genetically-modified cells.
Italian: Questo medicinale contiene cellule geneticamente modificate.
English: What Strimvelis is and what it is used for
Italian: Cos'è Strimvelis e a cosa serve
English: A transfusion administration set with filter should be used.
Italian: Deve essere usato un set trasfusionale con filtro.
English: • if the medicine got contaminated while it was being made
Italian: • se il medicinale è stato contaminato durante la sua produzione
English: No data from clinical studies are available regarding overdose of Strimvelis.
Italian: Non sono disponibili dati da studi clinici relativamente al sovradosaggio di Strimvelis.
English: Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Italian: Strimvelis è un tipo di medicinale chiamato terapia genica.
English: At least 3 weeks before treatment
Italian: Almeno 3 settimane prima del trattamento
English: No immunogenicity testing has been conducted with Strimvelis.
Italian: Non sono stati condotti test di immunogenicità con Strimvelis.
English: Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Italian: Non ci si attende che Strimvelis interagisca con la famiglia di enzimi epatici del citocromo P-450 o trasportatori di farmaci.
English: Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
Italian: I pazienti devono essere monitorati attentamente rispetto all'insorgenza di infezioni gravi ed opportunistiche, parametri di ricostituzione immunitaria e necessità di terapia sostitutiva con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG); nel caso di mancata risposta, si raccomanda di introdurre altri trattamenti dell'ADASCID sotto la supervisione di un medico.
English: Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Italian: Il medicinale non utilizzato deve essere smaltito in conformità alle linee guida locali di biosicurezza.
English: As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Italian: Poiché Strimvelis sarà somministrato dopo condizionamento con busulfano, le pazienti in età fertile devono usare metodi contraccettivi di barriera affidabili durante la somministrazione di Strimvelis e per almeno i 6 mesi successivi.
English: There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
Italian: Non vi sono stati effetti avversi sulla sopravvivenza, sui parametri ematologici o sulla istopatologia degli organi maggiori, eccetto per perdita di peso corporeo e atrofia di testicoli e ovaie, coerentemente con la somministrazione di busulfano.
English: Interventionfree survival in this pivotal population (defined as survival without the requirement for long-term (≥3 month) re-introduction of PEG-ADA, or stem cell transplant) was 92% (11/12 subjects) (82% (14/17 subjects) for integrated population).
Italian: La sovravvivenza libera da intervento in questa popolazione pivotal (definita come sopravvivenza senza necessità di una reintroduzione a lungo termine (≥3 mesi) di PEG-ADA, o di trapianto di cellule staminali) è stata del 92% (11/12 soggetti) (82% (14/17 soggetti) per la popolazione sottoposta ad analisi integrata).
English: Patient ID:
Italian: ID paziente:
English: Results at 3 years for the ITT population in the pivotal study*
Italian: Risultati a 3 anni per la popolazione ITT (Intention-To-Treat) nello studio pivotal* Obiettivo
English: Pre-treatment conditioning
Italian: Condizionamento pre-trattamento
English: Reproductive and developmental studies have not been conducted.
Italian: Non sono stati condotti studi riproduttivi e di sviluppo.
English: e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
Italian: e Al basale, 9 pazienti su 11 (82%) avevano dAXP <100 nmol/ml.
English: Strimvelis has no or negligible long term influence on the ability to drive and use machines.
Italian: Strimvelis non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.
English: Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
Italian: Sono state riportate reazioni avverse legate all'uso di cateteri venosi centrali (CVC) (es. infezioni gravi da CVC e trombosi nel dispositivo).
English: Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Italian: Strimvelis può essere prodotto esclusivamente se il medico può prelevare abbastanza cellule del tipo giusto dal midollo osseo del paziente stesso.
English: Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Italian: Quattro soggetti avevano precedentemente ricevuto senza successo un trapianto di cellule staminali da donatore aploidentico e 15 soggetti su 18 avevano precedentemente ricevuto terapia enzimatica sostitutiva con adenosina deaminasi bovina modificata con polietilenglicole (PEG-ADA).
English: 3 days and 2 days before treatment
Italian: 3 giorni e 2 giorni prima del trattamento
English: It is recommended that 0.5 mg/kg intravenous busulfan be administered every 6 hours on two consecutive days starting three days before administration of Strimvelis.
Italian: Si raccomanda la somministrazione endovenosa di busulfano 0,5 mg/kg ogni 6 ore per due giorni consecutivi a partire da tre giorni prima della somministrazione di Strimvelis.
English: This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
Italian: Questo medicinale contiene circa 3,5 mg di sodio per millilitro.
English: The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
Italian: L'efficacia di Strimvelis è stata valutata in uno studio prospettico in aperto di 3 anni, in bambini che non avevano un/a fratello/sorella donatore/donatrice HLA-compatibile di cellule staminali e che non rispondevano adeguatamente al trattamento con PEG-ADA, erano intolleranti o non vi avevano accesso.
English: It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
Italian: Si raccomanda che i pazienti siano monitorati sul lungo termine con almeno visite annuali per i primi undici anni e successivamente a 13 e 15 anni post-trattamento con Strimvelis, includendo un esame emocromocitometrico completo con formula leucocitaria, esami biochimici e tireotropina.
English: Adverse reactions are listed below by MedDRA body system organ class and by frequency.
Italian: Le reazioni avverse sono elencate di seguito in base alla classificazione per sistemi e organi e classe di frequenza, secondo MedDRA.
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Italian: Devono essere seguite le linee guida locali di biosicurezza applicabili (vedere paragrafo 4.2).
English: Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
Italian: Strimvelis è utilizzato per trattare una grave condizione chiamata ADA-SCID (immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi).
English: PHARMACEUTICAL FORM Dispersion for infusion.
Italian: FORMA FARMACEUTICA E CONTENUTO Dispersione per infusione.
English: by a drip into a vein.
Italian: mediante flebo in una vena.
English: • increases in liver enzymes*
Italian: • aumento degli enzimi epatici*
English: Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Italian: Strimvelis è solo per uso autologo e non deve mai essere somministrato a un paziente diverso dal donatore originale di cellule CD34+.
English: If it is possible that you could become pregnant, you must use a barrier contraceptive (such as condoms) during treatment and for at least 6 months afterwards.
Italian: Se è in età fertile, deve usare un metodo contraccettivo di barriera (quali i profilattici) durante il trattamento e per almeno i 6 mesi successivi.
English: Non-interventional PASS: In order to investigate the long term safety and efficacy of Strimvelis gene therapy, the MAH should conduct and submit the results of a long term prospective, non-interventional follow up study using data from a registry of patients with adenosine deaminase severe combined immunodeficiency (ADA-SCID) treated with Strimvelis.
Italian: Studio di sicurezza non-interventistico post-autorizzativo (PASS): al fine di investigare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia genica con Strimvelis, il titolare AIC deve condurre e presentare i risultati di uno studio di follow-up, non-interventistico, prospettico, a lungo termine, impiegando dati tratti da un registro di pazienti con immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID) trattati con Strimvelis.