FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: • Le prélèvement de cellules souches pour le greffon de secours, au moins 3 semaines avant la date prévue.
Romanian: • eşantionul de rezervă, cu cel puţin 3 săptămâni înainte.
French: Résultats à 3 ans dans le cadre de l'étude pivot*(population ITT) Critère d'évaluation
Romanian: Rezultate la 3 ani pentru populaţia în intenţie de tratament din cadrul studiului pivot* Criteriu final de evaluare
French: Strimvelis n'a pas ou de manière négligeable d'influence à long terme sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
Romanian: 4.7 Efecte asupra capacităţii de a conduce vehicule şi de a folosi utilaje Strimvelis nu are nicio influenţă sau are influenţă neglijabilă pe termen lung asupra capacităţii de a conduce vehicule sau de a folosi utilaje.
French: Strimvelis n'a pas été soumis au test de dépistage des agents infectieux transmissibles.
Romanian: Strimvelis nu este testat pentru depistarea agenţilor infecţioşi transmisibili.
French: La concentration est de 1 à 10 millions de cellules CD34+/ml.
Romanian: Concentraţia este de 1-10 milioane celule CD34+/ml.
French: • Si un problème est survenu lors du prélèvement des cellules de votre sang pour produire le médicament ;
Romanian: • a existat o problemă în momentul în care celulele au fost colectate pentru a obţine medicamentul
French: Aucun ajustement posologique ne devrait être requis.
Romanian: Nu este de aşteptat să fie necesare ajustări ale dozei.
French: Un an après le traitement, l'activité médiane de l'ADA (adénosine désaminase des cellules mononucléées) dans les lymphocytes du sang périphérique était de 181,2 nmol/h/mg de protéine (intervalle de 42,1 à 1 678,2), par rapport à une valeur initiale médiane (intervalle), de 80,6 nmol/h/mg de protéine (30,5 à 92,3).
Romanian: La un an după tratament, activitatea mediană a ADA (adenozin dezaminază din celule mononucleare) în limfocitele din sângele periferic a fost de 181,2 (interval 42,1-1678,2) nmol/oră/mg proteină, comparativ cu o valoarea mediană iniţială (interval) de 80,6 (30,5-92,3) nmol/h/mg proteină.
French: Les cellules CD34+ issues du sang de cordon ombilical humain sain, transduites avec le vecteur utilisé pour la production de Strimvelis, ont été administrées par voie intraveineuse à des souris conditionnées par du busulfan.
Romanian: Celulele CD34+ derivate din sânge din cordonul ombilical uman prelevat de la persoane sănătoase, la care s-a efectuat transducţie cu vectorul utilizat pentru obţinerea Strimvelis, au fost administrate intravenos la şoareci care au primit condiţionare cu busulfan.
French: Strimvelis n'a pas été étudié chez les patients souffrant d'une insuffisance rénale.
Romanian: Strimvelis nu a fost studiat la pacienţi cu insuficienţă renală.
French: NUMERO(S) D'AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHE EU/1/16/1097/001
Romanian: EU/1/16/1097/001
French: Aucun cas n'a été observé chez les patients traités par Strimvelis ; cependant, au cours du suivi à long terme, votre médecin devra surveiller tout signe de leucémie chez vous (ou votre enfant).
Romanian: Acest aspect nu a fost observat la niciun pacient tratat cu Strimvelis; cu toate acestea, în timpul supravegherii pe termen lung, medicul dumneavoastră ştie că trebuie să vă monitorizeze pe dumneavoastră
French: Ces réponses ont été maintenues jusqu'à 3 ans après la thérapie génique.
Romanian: iar aceste răspunsuri s-au menţinut până la 3 ani.
French: Fonction des lymphocytes B : Les 12 patients traités dans le cadre de l'étude pivot ont reçu un traitement par immunoglobulines intraveineuses (Ig IV) au moment de la sélection, et 7 patients (58 %) ont interrompu le traitement par Ig IV pendant la période de suivi de 0 à 3 ans après la thérapie génique.
Romanian: Funcţia celulelor B: La toţi cei 12 subiecţi trataţi în studiul pivot se administra tratament cu IGIV la momentul selecţiei şi 7 subiecţi (58%) au întrerupt utilizarea IGIV pe durata monitorizării între 0 şi 3 ani după terapia genică.
French: Identifiant du patient :
Romanian: Lot: Cod de identificare al pacientului:
French: Qu'est-ce que Strimvelis et contenu de l'emballage extérieur
Romanian: Cum arată Strimvelis şi conţinutul ambalajului
French: • présence de taches rouges ou violettes sur la peau, saignements sous la peau (purpura thrombocytopénique immun)
Romanian: • pete roşii sau vineţii pe piele, sângerare sub suprafaţa pielii (purpură trombocitopenică imună)
French: • pression artérielle élevée (hypertension)*
Romanian: • creştere a valorilor tensiunii arteriale (hipertensiune arterială)*
French: Aucune étude n'a été conduite sur le développement et la reproduction.
Romanian: Nu s-au efectuat studii privind efectul asupra funcţiei de reproducere şi dezvoltării.
French: Ce médicament contient 0,15 mmol de sodium par ml.
Romanian: Acest medicament conţine sodiu 0,15 mmol/ml.
French: • diminution du nombre de cellules sanguines (anémie hémolytique auto-immune, anémie aplasique auto-immune)
Romanian: • număr redus de celule din sânge (anemie hemolitică autoimună, anemie aplastică autoimună)
French: Période (années)
Romanian: (ani)
French: Strimvelis est fabriqué spécialement pour chaque patient, en utilisant ses propres cellules de moelle osseuse.
Romanian: Strimvelis este special produs pentru fiecare pacient în parte, folosind celule din măduva osoasă proprie a pacientului.
French: Les résultats à 3 ans chez les patients traités dans le cadre de l'étude pivot sont présentés dans le tableau 1.
Romanian: Tabelul 1 prezintă rezultatele la 3 ani provenite de la pacienţi trataţi în cadrul studiului pivot.
French: Strimvelis est produit spécialement à partir des cellules du patient.
Romanian: Strimvelis este produs special din celulele proprii ale pacientului.
French: Anticorps anti-cytoplasme des polynucléaires neutrophiles (ANCA) positifs, anticorps antimuscle lisse positifs aEffets indésirables considérés comme potentiellement liés au prétraitement de conditionnement par busulfan
Romanian: Rezultat pozitiv pentru anticorpi citoplasmatici antineutrofile, rezultat pozitiv pentru anticorpi anti-fibra musculară netedă aReacţii adverse considerate potenţial asociate condiţionării cu busulfan
French: Les résultats du traitement par Strimvelis ont montré un taux de survie de 100 %, 3 ans après le traitement, une diminution du taux d'infections sévères, une augmentation des lymphocytes T (CD3 +), et après traitement des taux de nucléotide désoxyadénosine dans les globules rouges (dAXP GR) du sang veineux, inférieurs aux taux pathologiques (> 100 nmol/ml).
Romanian: Tratamentul cu Strimvelis a dus la obţinerea unor rate de supravieţuire de 100% la 3 ani după tratament, la scăderea ratei de infecţii severe, la creşterea valorilor plasmatice de limfocite T (CD3+) şi la obţinerea de către toţi subiecţii a unor valori venoase ale nucleotidei dezoxiadenozină în eritrocite (RBC dAXP) sub valorile plasmatice patologice (>100 nmol/ml) după momentul iniţial.
French: Au cas où des problèmes de qualité cliniquement pertinents seraient détectés, tels que des résultats non conformes aux spécifications, après l'administration de Strimvelis par perfusion, le médecin en sera informé Le médecin devra surveiller et/ou traiter le patient si nécessaire.
Romanian: Dacă după perfuzarea Strimvelis se semnalează aspecte de calitate semnificative din punct de vedere clinic, cum sunt rezultate care nu corespund specificaţiilor, va fi anunţat medicul curant.
French: - Si vous (ou votre enfant) ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre infirmier/ère.
Romanian: - Dacă dumneavoastră (sau copilul dumneavoastră) manifestaţi orice reacţii adverse, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale.
French: Tous sont dus à une hyperactivité du système immunitaire du patient qui attaque ses propres tissus.
Romanian: Toate acestea sunt cauzate de faptul că sistemul imunitar devine mult prea activ şi atacă ţesuturile proprii organismului.
French: Après avoir été traité par Strimvelis, vous (ou votre enfant) ne pourrez/pourra plus jamais faire don de votre sang, d'organes ou de tissus.
Romanian: După ce dumneavoastră (sau copilul dumneavoastră) aţi fost tratat cu Strimvelis, dumneavoastră sau copilul dumneavoastră nu veţi putea dona sânge, organe sau ţesuturi niciodată în viitor, deoarece Strimvelis este un produs pentru terapie genică.
French: Posologie La dose recommandée de Strimvelis est comprise entre 2 et 20 millions de cellules CD34+/kg.
Romanian: Intervalul de doze recomandat pentru Strimvelis este cuprins între 2 şi 20 milioane celule CD34+/kg.
French: Trois patients ont reçu du PEG-ADA à long terme (durée de traitement continue supérieure à 3 mois); deux de ces patients ont reçu par la suite une greffe appariée de cellules souches provenant de la fratrie et un patient est resté sous traitement chronique de PEG-ADA.
Romanian: Administrarea ADA-PEG pe termen lung (mai mult de 3 luni durată neîntreruptă) a fost utilizată de trei subiecţi; doi dintre aceşti subiecţi au primit ulterior un transplant de celule stem de la un frate sau soră compatibil(ă), iar un pacient a continuat tratamentul cronic cu ADA-PEG.
French: 6 heures.
Romanian: 7 ani.
French: Strimvelis n'a pas été étudié chez les patients présentant une insuffisance hépatique.
Romanian: Insuficienţă hepatică Strimvelis nu a fost studiat la pacienţi cu insuficienţă hepatică.
French: Chez les patients plus âgés, le nombre de cellules CD34+ prélevé peut être plus faible, par conséquent il se peut que ces patients ne puissent pas être traités.
Romanian: De obicei, pacienţii de vârstă mai mare au capacitate redusă de a furniza un număr mare de celule CD34+, ceea ce ar putea însemna că aceştia nu pot fi trataţi.
French: • glande thyroïde insuffisamment active (hypothyroïdie)
Romanian: • activitate redusă a glandei tiroide (hipotiroidie)
French: Ces effets indésirables auto-immuns ont été signalés chez des patients après la thérapie génique.
Romanian: Aceste reacţii adverse autoimune au fost raportate la subiecţi după terapia genică.
French: Les effets indésirables graves incluent des événements auto-immuns (par exemple : anémie hémolytique auto-immune, anémie aplasique auto-immune, hépatite auto-immune, thrombocytopénie auto-immune et syndrome de Guillain-Barré).
Romanian: Reacţiile adverse severe includ afecţiuni autoimune (de exemplu, anemie hemolitică autoimună, anemie aplastică autoimună, hepatită autoimună, trombocitopenie autoimună şi sindrom Guillain-Barré).
French: Lors des essais cliniques, un échec thérapeutique a été observé chez un patient traité par moins de 2 millions de cellules CD34+/kg.
Romanian: Eşecul terapeutic a fost observat la un pacient tratat în studiile clinice cu <2 milioane celule CD34+/kg.
French: CONTENU EN POIDS, VOLUME OU UNITÉ Nombre total de cellules :
Romanian: CONŢINUTUL PE MASĂ, VOLUM SAU UNITATEA DE DOZĂ Număr total de celule: x 106
French: Un greffon de secours de cellules souches CD34+ contenant au moins 1 million de cellules CD34+ par kilo est nécessaire.
Romanian: Este necesară o rezervă de celule stem CD34+ care să conţină cel puţin 1 milion de celule CD34+/kg.
French: Strimvelis est administré par goutte-à-goutte (perfusion) dans une veine (voie intraveineuse).
Romanian: Strimvelis este administrat prin picurare (perfuzie) într-o venă (intravenos).
French: 6.5 Nature et contenu de l'emballage extérieur Poche de perfusion de 50 ml en éthylène-acétate de vinyle (EVA), avec pointe Luer d'interconnexion fermée par un bouchon Luer lock, dans un emballage extérieur réutilisable.
Romanian: Pungă de perfuzie de 50 ml din etilen vinil acetat (EVA), cu un interconector cu vârf de tip luer închis cu un capac luer lock, ambalată într-un recipient extern reutilizabil.
French: Jour 3 et Jour 2 avant le traitement
Romanian: Cu 3 zile şi 2 zile înainte de tratament
French: Il est recommandé d'administrer 0,5 mg/kg de busulfan par voie intraveineuse toutes les 6 heures durant deux jours consécutifs, en démarrant 3 jours avant l'administration de Strimvelis.
Romanian: Condiţionarea anterioară tratamentului Se recomandă administrarea intravenoasă de busulfan în doză de 0,5 mg/kg la fiecare 6 ore timp de două zile consecutive în ultimele 3 zile înainte de administrarea Strimvelis.
French: Tout au long de leur vie, les patients traités par Strimvelis ne doivent faire aucun don de sang, d'organes, de tissus ou de cellules en vue de greffe.
Romanian: Este interzis ca pacienţii trataţi cu Strimvelis să doneze sânge, organe, ţesuturi şi celule în vederea unui transplant, niciodată în viitor.
French: Pouvant affecter plus d'1 patient sur 10 :
Romanian: Reacţii adverse foarte frecvente Acestea pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane:
French: La survie sans intervention (définie comme la survie sans besoin de réintroduire un traitement par PEG-ADA à long terme (≥3 mois) ou de réaliser une greffe de cellules souches) était de 92 % (11 patients sur 12) dans cette population de l'étude pivot, et de 82 % (14 patients sur 17) pour la population globale.
Romanian: (definită ca supravieţuire în absenţa necesităţii reiniţierii pe termen lung (≥3 luni) a ADA-PEG sau a transplantului de celule stem) a fost de 92% (11/12 subiecţi) [82% (14/17 subiecţi) pentru populaţia integrată].
French: La poche de perfusion est placée à l'intérieur d'un emballage extérieur fermé.
Romanian: Punga pentru perfuzie se află într-un recipient extern închis.
French: Il n'existe pas de donnée clinique sur l'utilisation de ce médicament pendant la grossesse.
Romanian: Sarcina Nu sunt disponibile date clinice provenite din utilizarea la femei gravide.
French: Les informations quantitatives portant sur le nombre de cellules CD34+/kg et de cellules totales contenues dans le produit sont indiquées sur l'étiquetage de chaque lot.
Romanian: Eticheta fiecărui lot prezintă informaţiile cantitative privind celulele CD34+/kg şi numărul total de celule din produs.
French: Strimvelis ne doit pas être utilisé pendant la grossesse.
Romanian: Strimvelis nu trebuie utilizat în timpul alăptării.
French: Après l'administration, une seringue remplie de 50 ml de sérum physiologique doit être utilisée pour purger la poche.
Romanian: După administrare, trebuie utilizată o seringă de 50 ml umplută cu soluţie salină pentru spălarea pungii cu soluţie perfuzabilă.
French: Vous ne devez pas prendre de Strimvelis si vous allaitez.
Romanian: Nu trebuie să vi se administreze Strimvelis dacă alăptaţi.
French: Strimvelis est utilisé pour traiter une maladie grave appelée DICS-ADA (Déficit Immunitaire Combiné Sévère par déficit en Adénosine Désaminase).
Romanian: Strimvelis este utilizat pentru tratamentul unei boli grave denumite imunodeficienţă severă combinată ce are cauză deficitul de adenozin dezaminază (prescurtată ADA-SCID).
French: Vous ne devez pas prendre Strimvelis si vous êtes enceinte.
Romanian: Strimvelis nu trebuie administrat dacă sunteţi gravidă.
French: Après la perfusion, les cellules CD34+ se greffent dans la moelle osseuse où elles régénèrent le système hématopoïétique avec une proportion de cellules qui expriment l'enzyme ADA à un taux pharmacologiquement actif.
Romanian: Mecanism de acţiune După perfuzare, celulele CD34+ se grefează în măduva osoasă, unde repopulează sistemul hematopoietic cu o proporţie de celule care exprimă valori active din punct de vedere farmacologic ale enzimei ADA.
French: Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché réalisera, selon le calendrier indiqué, la mesure cidessous :
Romanian: • Obligații pentru îndeplinirea măsurilor post-autorizare DAPP trebuie să finalizeze, în intervalul de timp specificat, următoarea măsură:
French: Strimvelis est indiqué chez les patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère dû à un Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA), pour lesquels il n'y a pas de donneur intrafamilial de cellules souches compatibles HLA disponible (voir rubriques 4.2 et 4.4).
Romanian: Strimvelis este indicat pentru tratamentul pacienţilor cu imunodeficienţă combinată severă având cauză deficitul de adenozin dezaminază (ADA-SCID - severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency), pentru care nu există un donator potrivit de celule stem compatibil din punct de vedere al antigenelor leucocitare umane (HLA - human leukocyte antigen) (vezi pct. 4.2 şi 4.4).
French: Fonction des lymphocytes T : Chez les patients traités dans le cadre de l'étude pivot, il a été observé 1 an après la thérapie génique, une prolifération des lymphocytes T en réponse à une stimulation par anticorps anti-CD3 (médiane de 62 629 cpm, intervalle de 4 531 à 252 173) et phytohémagglutinine (médiane de 140 642 cpm, intervalle de 11 119 à 505 607).
Romanian: Funcţia celulelor T: La pacienţii trataţi în studiul pivot, proliferarea celulelor T a fost demonstrată prin răspunsul la stimularea cu anticorpi anti-CD3 (mediana 62629 număr pe minut, interval 4531 - 252173) şi fitohemaglutinină (mediana 140642 număr pe minut, interval 11119 - 505607) la 1 an după terapia genică,
French: • inflammation de la glande thyroïde (thyroïdite auto-immune)
Romanian: • inflamaţie a glandei tiroide (tiroidită autoimună)
French: Enzymes hépatiques augmentéesa, anticorps antinucléaires (AAN) positifs
Romanian: Creşterea valorilor enzimelor hepaticea, rezultat pozitiv pentru anticorpi antinucleari (ANA)
French: Le titulaire de l'AMM examinera la survenue d'œdèmes de Quincke, de réactions anaphylactiques, d'événements allergiques systémiques et d'effets indésirables cutanés sévères pendant la période de suivi, en particulier chez les patients en échec de traitement et ayant reçu une enzymothérapie de substitution ou une greffe de cellules souches.
Romanian: În timpul perioadei de urmărire, DAPP va revizui apariţia angioedemului, reacţiile anafilactice, evenimentele alergice sistemice şi reacţiile adverse cutanate severe, în special la pacienţii care nu au răspuns la tratament şi care au primit ERT sau SCT.
French: Inclusion/Prétraitementa Année 3/3 ans après traitementb
Romanian: Anul 3/ 3 ani după tratamentb
French: Avant la perfusion, il est indispensable que l'identité du patient soit vérifiée et qu'elle corresponde aux informations nominatives le concernant inscrites sur la (les) poche(s) et/ou sur l'emballage extérieur (voir rubriques 4.4 et 6.6).
Romanian: Înainte de administrarea perfuziei, trebuie să se confirme faptul că identitatea pacientului corespunde cu informaţiile esenţiale unice despre pacient scrise pe punga (pungile) şi/sau recipientul pentru perfuzie Strimvelis (vezi pct. 4.4 şi 6.6).
French: Agiter délicatement la poche de perfusion pour remettre en suspension tout agrégat cellulaire, administrer en utilisant un dispositif de transfusion muni d'un filtre pour éliminer tout reste d'agrégat cellulaire.
Romanian: Agitaţi cu blândeţe punga pentru perfuzie pentru ca eventualele acumulări celulare să revină la starea de dispersie, apoi administraţi folosind un set de administrare a tranfuziilor cu filtru în vederea îndepărtării posibilelor acumulări celulare.
French: Strimvelis ne devrait pas interagir avec les enzymes hépatiques de la famille du cytochrome P450 ou les protéines de transport des médicaments.
Romanian: Nu se aşteaptă apariţia unor interacţiuni între Strimvelis şi izoenzimele sistemului citocromului hepatic P-450 sau sistemele cu rol de transport al medicamentelor.
French: Précautions à prendre avant la manipulation ou l'administration du produit
Romanian: Precauţii care trebuie respectate înainte de manevrarea sau administrarea produsului Acest medicament conţine celule modificate genetic.
French: Afin de réduire la probabilité de survenue de réactions lors de la perfusion
Romanian: Este posibil să se administreze un medicament antihistaminic pentru a reduce posibilitatea de apariţie a reacţiilor la perfuzie
French: Quelles sont les informations à connaître avant de recevoir (ou votre enfant) Strimvelis ?
Romanian: Ce trebuie să ştiţi înainte ca dumneavoastră (sau copilului dumneavoastră) să vi se administreze
French: En raison de leur nature et du moment de leur survenue, tous les effets indésirables indiqués dans le tableau (à l'exception de ceux potentiellement liés au busulfan) sont considérés comme liés à la reconstitution immunitaire.
Romanian: Se consideră că toate reacţiile adverse identificate din tabel (în afară de cele potenţial asociate utilizării busulfan) sunt corelate cu procesul de reconstrucţie imună, datorită naturii şi momentul apariţiei acestora.
French: Seuls les filtres destinés aux dispositifs de transfusion doivent être utilisés afin d'éviter la suppression involontaire de cellules du produit.
Romanian: Pentru a preveni îndepărtarea accidentală a celulelor din produs, trebuie utilizate numai filtre destinate utilizării cu seturile de transfuzie.
French: Lymphocytes T (x106/l) n médiane (intervalle) % de patients avec un taux de dAXP dans les GR du sang veineux < 100 nmol/ml après administration de Strimvelisd n
Romanian: Limfocite T (x106/l) n mediană (interval) % subiecţi cu RBC dAXP venoasă
French: Strimvelis est destiné uniquement à un usage autologue et ne doit en aucun cas être administré à un patient autre que le donneur de cellules CD34+.
Romanian: 4.4 Atenţionări şi precauţii speciale pentru utilizare Strimvelis este destinat exclusiv utilizării autologe şi nu trebuie niciodată administrat altui pacient, cu excepţia celui de la care s-au recoltat celulele CD34+.
French: Les effets à long terme et la durée de la réponse à Strimvelis dans le Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA) sont inconnus (voir rubrique 5.1).
Romanian: Nu se cunosc efectele pe termen lung şi durabilitatea răspunsului la Strimvelis în ADA-SCID (vezi pct. 5.1).
French: FABRICANT DE LA SUBSTANCE ACTIVE D'ORIGINE BIOLOGIQUE ET FABRICANT RESPONSABLE DE LA LIBÉRATION DES LOTS
Romanian: FABRICANTUL SUBSTANȚEI BIOLOGIC ACTIVE ȘI FABRICANTUL RESPONSABIL
French: Pour fabriquer la perfusion de Strimvelis (voir ci-dessus)
Romanian: Se recoltează eşantionul de tratament de celule stem pentru a obţine Strimvelis (vezi mai sus)
French: Le matériel éducatif doit répondre aux préoccupations de sécurité/éléments clés suivants : Autoimmunité, réponse infructueuse à la thérapie génique et malignité due à l'oncogenèse par insertion (par exemple, leucémie, myélodysplasie).
Romanian: Autoimunitate, Eşec terapeutic la terapia genică și Malignitate datorată oncogenezei inserțională (de exemplu, leucemie, mielodisplazie).
French: Italie
Romanian: Olanda
French: Strimvelis est une thérapie constituée de cellules autologues génétiquement modifiées.
Romanian: Strimvelis este un tratament cu celule autologe.
French: Aucune donnée clinique n'est disponible concernant le surdosage de Strimvelis.
Romanian: 4.9 Supradozaj Nu sunt disponibile date provenite din studii clinice privind supradozajul cu Strimvelis.
French: EMBALLAGE EXTERIEUR
Romanian: PRIMAR RECIPIENT EXTERN
French: PASS non-interventionnelle: Afin d'étudier la sécurité et l'efficacité à long terme de la thérapie génique avec Strimvelis, le titulaire de l'AMM devra conduire et soumettre les résultats d'une étude non interventionnelle prospective de suivi à long terme, en utilisant les données issues d'un registre de patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DISC-ADA) et traités par Strimvelis.
Romanian: trebuie să efectueze şi să depună rezultatele unui studiu de urmărire prospectiv, pe termen lung, non-intervenţional, utilizând date dintrun registru de pacienţi cu imunodeficienţă combinată severă având cauză deficitul de adenozin dezaminază (ADA-SCID) trataţi cu
French: Des effets indésirables liés à l'utilisation de cathéters veineux centraux (CVC) ont été signalés (tels que des infections et thromboses graves sur CVC).
Romanian: Au fost raportate evenimente adverse corelate cu utilizarea cateterelor venoase centrale (CVC) (de exemplu,
French: Un autre patient a reçu transitoirement du PEG-ADA en raison d'un événement auto-immun (voir rubrique
Romanian: Alt subiect a avut nevoie de administrare temporară de ADA-PEG, datorită unei reacţii autoimune (vezi pct. 4.4).
French: Nombre d'infections sévères
Romanian: Nr. de subiecţi Nr. de infecţii severe