FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Quatre patients (porteurs de 2 copies du gène SMN2) ont nécessité une assistance respiratoire pendant > 6 heures par jour en continu pendant ≥ 7 jours, pour tous cette assistance ventilatoire est intervenue au décours d'une affection aiguë réversible.
Swedish: Fyra patienter (2 SMN2-kopior) krävde andningsåtgärd > 6 timmar/dag kontinuerligt under ≥ 7 dagar, och alla dessa inledde ventilationsstöd under en akut reversibel sjukdom.
French: Le traitement doit être administré par des professionnels de santé expérimentés dans la réalisation des ponctions lombaires.
Swedish: Behandlingen ska administreras av sjukvårdspersonal med erfarenhet av att utföra lumbalpunktioner.
French: Les données d'autopsie de patients (n = 3) montrent que le nusinersen administré par voie intrathécale est largement distribué dans le SNC, des concentrations thérapeutiques étant atteintes dans les tissus cibles de la moelle épinière.
Swedish: Obduktionsdata från patienter (n=3) visar att nusinersen som administrerats intratekalt distribueras i stor utsträckning i CNS och uppnår terapeutiska nivåer i målvävnaden i ryggmärgen.
French: Les critères d'évaluation secondaires incluant les mesures fonctionnelles et l'atteinte des étapes du développement moteur de l'OMS ont fait l'objet de tests statistiques formels et sont présentés dans le tableau 3
Swedish: Sekundära effektmått inklusive funktionsmätningar och prestation i motorisk milstolpe enligt WHO testades statistiskt och beskrivs i tabell 3.
French: Votre médecin vous dira pendant combien de temps vous ou votre enfant devez continuer à recevoir Spinraza.
Swedish: Din läkare kommer att tala om för dig hur länge du eller ditt barn behöver få Spinraza.
French: Le nusinersen est métabolisé lentement et essentiellement par hydrolyse induite par des exonucléases (3' et 5') et n'est pas un substrat ni un inhibiteur ou un inducteur des isoenzymes du CYP450.
Swedish: Nusinersen metaboliseras långsamt och framförallt via exonukleas (3'- och 5')-medierad hydrolys och är inte ett substrat för eller en hämmare eller inducerare av CYP450-enzymer.
French: 15 patients (4 %) classés comme positifs pour les AAM, parmi lesquels 4 présentaient une réponse thérapeutique transitoire, 5 une réponse persistante et 6 une réponse ne pouvant pas être classée comme transitoire ou persistante au moment du gel des données.
Swedish: Totalt sett var förekomsten av ADA låg, med 15 (4 %) patienter kategoriserade som övergripande ADA-positiva, av vilka 4 hade ett övergående svar, 5 hade ett bestående svar och 6 patienter hade svar som inte kunde klassas som övergående eller fortsatt förekommande vid tidpunkten för avslutad datainsamling.
French: Nombre de patients décédés ou placés sous ventilation permanente Risque relatif (IC à 95 %) Valeur p6
Swedish: Antal patienter som dog eller fick permanent ventilation Riskkvot (95 % CI) p-värde6
French: Les patients inclus dans les études étaient âgés de 2 à 15 ans au moment de la première dose.
Swedish: Patienter som var mellan 2-15 år vid första dosen var registrerade i studierna.
French: Si le flacon n'est pas ouvert et que la solution n'est pas utilisée, il doit être remis au réfrigérateur.
Swedish: Om injektionsflaskan fortfarande är oöppnad och lösningen oanvänd, ska den ställas tillbaka i kylskåpet.
French: Quelles sont les informations à connaître avant que vous ou votre enfant receviez Spinraza Spinraza ne doit jamais être administré :
Swedish: Vad du behöver veta innan du eller ditt barn ges Spinraza Spinraza får inte ges:
French: Il est possible que cette analyse ne soit pas nécessaire à chaque fois que vous ou votre enfant recevez Spinraza.
Swedish: Detta kanske inte behövs varje gång du eller ditt barn ges Spinraza.
French: Le nusinersen est un oligonucléotide antisens (AON) qui augmente le pourcentage d'inclusion de l'exon 7 dans les transcrits d'acide ribonucléique messager (ARNm) du gène codant pour la protéine SMN2 (survival motor neurone 2 - protéine de survie des motoneurones) en se liant à un site d'inactivation de l'épissage intronique (ISS-N1) présent dans l'intron 7 de l'ARN pré-messager (pré-ARNm) de SMN2.
Swedish: Nusinersen är en antisens-oligonukleotid (ASO) som ökar andelen transkription av exon 7 i överlevnadsmotorneuron 2 (SMN2) budbärar-ribonukleinsyra (mRNA) genom att binda till en intronisk splice silencing site (ISS-N1) i intron 7 för SMN2 pre-budbärar-RNA (pre-mRNA).
French: L'étude CS5 (NURTURE) est une étude en ouvert menée chez des nourrissons présymptomatiques ayant un diagnostic génétique de SMA, qui ont été inclus à l'âge de 6 semaines ou moins.
Swedish: Studie CS5 (NURTURE) är en öppen studie på presymtomatiska spädbarn med diagnosen genetisk SMA som var registrerade vid 6 veckors ålder eller yngre.
French: Les analyses PK de population n'ont pas révélé de corrélation apparente entre les marqueurs biochimiques rénaux et hépatiques et la variabilité interindividuelle.
Swedish: Populationsanalyser av farmakokinetik avslöjade inget uppenbart samband mellan kliniska kemiska lever- och njurmarkörer och variabilitet mellan försökspersonerna.
French: Parmi les 20 patients inclus, 11 (55 %) étaient toujours en vie et sans ventilation permanente lors de la dernière visite.
Swedish: Av de 20 inskrivna patienterna var 11 (55 %) vid liv och behövde inte permanent ventilation vid sista besöket.
French: Des cas d'hydrocéphalie communicante, de méningite aseptique et d'hypersensibilité (ex., angio-œdème, urticaire et éruption cutanée) ont également été rapportés.
Swedish: Det har även förekommit rapporter om kommunicerande hydrocefalus, aseptisk meningit och överkänslighet (t.ex. angioödem, urtikaria och hudutslag).
French: Sur ces patients, 6 (33 %) du groupe Spinraza et 0 (0 %) du groupe de traitement simulé répondaient aux critères définis par le protocole de répondeur pour les étapes du développement moteur.
Swedish: Av dessa patienter uppfyllde 6 (33 %) i Spinrazagruppen och 0 (0 %) i simuleringskontrollgruppen kriterierna enligt fastställt protokoll för ett svar på motorisk milstolpe.
French: En cas de protéinurie élevée persistante, un autre dosage doit être envisagé.
Swedish: Vid kvarstående förhöjda proteinnivåer i urin ska ytterligare utvärdering övervägas.
French: Les concentrations résiduelles moyennes de nusinersen dans le LCR montraient une accumulation d'environ 1,4 à 3 fois après des doses de charge et d'entretien répétées et atteignaient l'état d'équilibre en 24 mois environ.
Swedish: Genomsnittliga dalkoncentrationer av nusinersen i cerebrospinalvätskan ackumulerades ungefär 1,4- till 3-faldigt efter flera laddnings- och underhållsdoser och nådde stabilitet inom cirka 24 månader.
French: ★ CS5 (n° 3) (N = 10) ■ CS3A (N = 17) ♦ CS11 (CS3B-traitement simulé) (N = 23)
Swedish: ★ CS5 (nr 3) (n = 10) ■ CS3A (n = 17) ♦ CS11 (CS3B-simulering)
French: L'amyotrophie spinale est causée par le manque d'une protéine appelée SMN (survival motor neuron, protéine de survie des motoneurones) dans l'organisme.
Swedish: Spinal muskelatrofi orsakas av brist på ett protein som kallas överlevnadsmotorneuron, (SMN) i kroppen.
French: Nombre de patients décédés Risque relatif (IC à 95 %) Valeur p6
Swedish: Antal patienter som dog Riskkvot (95 % CI) p-värde6
French: L'échographie (ou une autre technique d'imagerie) peut être envisagée pour guider l'injection intrathécale de Spinraza, en particulier chez les jeunes patients et chez les patients présentant une scoliose.
Swedish: Ultraljud (eller annan bilddiagnostik) kan övervägas som vägledning vid intratekal administrering av Spinraza, i synnerhet hos yngre patienter och hos patienter med skolios.
French: Spinraza est une solution injectable incolore limpide.
Swedish: Spinraza är en klar färglös injektionsvätska, lösning.
French: Il est préférable d'éviter l'utilisation de Spinraza pendant la grossesse et l'allaitement.
Swedish: Användning av Spinraza ska undvikas under graviditet och amning.
French: Parmi les patients dont l'âge dépassait l'âge maximum défini par l'OMS pour les étapes de développement attendues, (95e percentile), 17 sur 22 (77 %) arrivaient à marcher sans assistance.
Swedish: Bland patienter som var äldre än det av WHO definierade fönstret för förväntad prestationsålder (nittiofemte percentilen), hade 17 av 22 (77 %) uppnått förmågan att gå utan hjälp.
French: L'évaluation de la sécurité de Spinraza est basée sur deux études cliniques de phase III menées chez des nourrissons (étude CS3B) et des enfants (étude CS4) atteints de SMA, ainsi que sur une étude de phase II menée chez des nourrissons et des enfants atteints de SMA (étude CS7) et des études en ouvert incluant des nourrissons présymptomatiques (étude CS5) ayant un diagnostic génétique de SMA et des nourrissons et enfants atteints de SMA.
Swedish: Säkerhetsbedömningen för Spinraza baserades på två kliniska studier i fas 3 på spädbarn (CS3B) och barn (CS4) med SMA, tillsammans med en fas 2 studie på spädbarn och barn med SMA (CS7) och öppna studier på presymtomatiska spädbarn (CS5) med diagnosen genetisk SMA och spädbarn och barn med SMA.
French: L'étude CS11 a inclus des nourrissons et des enfants chez lesquels la SMA a été d'apparition plus tardive, notamment ceux issus des études CS3B, CS4 et CS12.
Swedish: I studie CS11 ingick spädbarn och patienter med senare symtomdebut, inklusive dem som hade fullföljt studierna CS3B, CS4 och CS12.
French: Après administration intrathécale, les concentrations résiduelles de nusinersen dans le plasma étaient relativement faibles par rapport aux concentrations résiduelles dans le LCR.
Swedish: Efter intratekal administrering var dalkoncentrationerna av nusinersen i plasma relativt låga jämfört med dalkoncentrationerna i cerebrospinalvätska.
French: La majorité des patients (88 %) étaient porteurs de trois copies du gène SMN2 (deux copies chez 8 % des patients, quatre copies chez 2 % et nombre de copies inconnu chez 2 %).
Swedish: Majoriteten av patienterna (88 %) hade 3 SMN2-genkopior (8 % hade 2 kopior, 2 % hade 4 kopior och 2 % hade ett okänt antal kopior).
French: Chaque boîte de Spinraza contient un flacon.
Swedish: Varje kartong med Spinraza innehåller en injektionsflaska.
French: Un des 28 patients était porteur de deux copies du gène SMN2, 21 patients étaient porteurs de trois copies et 6 de quatre copies.
Swedish: 1 av 28 patienter hade 2 SMN2-genkopior, 21 hade 3 kopior och 6 hade 4 kopior.
French: L'analyse PK de population semble indiquer qu'il est peu probable que le groupe ethnique ait une influence sur la PK du nusinersen.
Swedish: Populationsanalyser av farmakokinetik tyder på att etnicitet sannolikt inte påverkar PK av nusinersen.
French: La fréquence de ces effets indésirables est indéterminée car ils ont été notifiés dans le cadre de la pharmacovigilance post-commercialisation.
Swedish: Frekvensen av dessa biverkningar är inte känd eftersom de har inrapporterats efter godkännandet för försäljning.
French: Thrombopénie et anomalies de la coagulation
Swedish: Trombocytopeni och koagulationsrubbningar
French: Figure 3 : Variation des scores d'atteinte des étapes du développement moteur HINE par rapport aux jours d'étude dans les études CS3B (groupes de traitement actif et de traitement simulé), CS3A, CS5 et CS11
Swedish: Figur 3: Förändring i motoriska milstolpar enligt HINE kontra studiedagar för studie CS3B (behandlad och simuleringskontroll), CS3A, CS5 och CS11
French: Lors de l'analyse intermédiaire, les 25 patients (deux copies du gène SMN2, n = 15, trois copies, n = 10) étaient tous vivants et sans ventilation permanente.
Swedish: Vid interimanalysen var alla 25 patienter (2 SMN2-genkopior, n = 15; 3 SMN2genkopior, n = 10) vid liv utan permanent ventilation.
French: • CS5 (n° 2) (N = 15) ▲ CS3B-traitement actif + CS11 (N = 81) ▼ CS3B-traitement simulé (N = 40)
Swedish: • CS5 (nr 2) (n = 15) ▲ CS3B-aktiv + CS11 (n = 81) ▼ CS3B-simulering (n = 40)
French: Figure 2 : Variation moyenne du score HFMSE au cours du temps par rapport au score initial dans l'analyse finale (ITT) - Étude CS4 1,2
Swedish: Figur 2: Medelförändring från baslinjen av HFMSE-poäng över tid vid slutlig analys (ITT)studie CS4 1,2
French: L'âge médian d'apparition des signes et symptômes cliniques de SMA était de respectivement 6,5 semaines et 8 semaines chez les patients traités par Spinraza et les patients du groupe recevant le traitement simulé, 99 % des patients étant porteurs de deux copies du gène SMN2 et donc considérés comme très susceptibles de développer une SMA de type I. L'âge médian auquel les patients ont reçu la première dose était de 164,5 jours chez les patients traités et de 205 jours chez les patients du groupe de traitement simulé.
Swedish: Medianåldern för debut av kliniska tecken och symtom på SMA var 6,5 veckor och 8 veckor för Spinrazabehandlade kontra simuleringskontrollerade patienter, med 99 % av patienterna som hade 2 SMN2-genkopior och ansågs därför sannolikt utveckla SMA av typ I. Medianåldern när patienterna fick sin första dos var 164,5 dagar för behandlade patienter och 205 dagar för simuleringskontroll.
French: 2 Lors de l'analyse finale, la survie sans événement et la survie globale ont été évaluées sur la population en intention de traiter (ITT, Spinraza n = 80 ; traitement simulé n = 41).
Swedish: 2I den slutliga analysen bedömdes händelsefri överlevnad och total överlevnad med hjälp av Intent-to-Treat-populationen (ITT Spinraza n=80; simuleringskontroll n=41).
French: Survie Survie sans événement2
Swedish: Överlevnad Händelsefri överlevnad2
French: Des anomalies de la coagulation et une thrombopénie, y compris une thrombopénie aiguë sévère, ont été observées après l'administration d'autres oligonucléotides antisens par voie sous-cutanée ou intraveineuse.
Swedish: Koagulationsrubbningar och trombocytopeni, inklusive akut allvarlig trombocytopeni, har observerats efter administrering av andra subkutant eller intravenöst administrerade antisens-oligonukleotider.
French: Le score CHOP INTEND moyen lors de la dernière évaluation était de 61,0 (46 - 64) chez les patients porteurs de 2 copies du gène SMN2, et de 62,6 (58
Swedish: Medelpoängen enligt CHOP INTEND vid den sista bedömningen var 61,0 (46-64) bland patienter med 2 SMN2-kopior och 62,6 (58-64) bland dem med 3 SMN2-kopior.
French: Elle sera effectuée par un médecin expérimenté dans la réalisation des ponctions lombaires.
Swedish: Detta görs av en läkare som har erfarenhet av att utföra lumbalpunktioner.
French: Par sa liaison, l'AON déplace les facteurs d'épissage, ce qui inhibe normalement l'épissage.
Swedish: Genom bindning ersätter ASO splicingfaktorer som normalt hämmar splicing.
French: Qu'est-ce que Spinraza et dans quels cas est-il utilisé 2.
Swedish: Vad Spinraza är och vad det används för 2.
French: Les données sur l'utilisation du nusinersen chez la femme enceinte sont inexistantes ou limitées.
Swedish: Det finns inga eller begränsad mängd data från användningen av nusinersen hos gravida kvinnor.
French: Lors de l'inclusion, les patients avaient un score moyen de l'échelle HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) de 21,6 un score moyen du test de fonction des membres supérieurs RULM (Revised Upper Limb Module) de 19,1, tous les patients avaient atteint l'étape de s'asseoir seul et aucun patient n'avait atteint l'étape de marcher sans assistance.
Swedish: Vid baslinjen var patienternas medelpoäng enligt HFMSE-skalan (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) 21,6, medelvärdet för (RULM, revised upper limb module) var 19,1, vilket innebar att alla patienter hade alla uppnått att sitta självständigt men ingen hade uppnått att kunna gå självständigt.
French: Compte tenu du rapport d'évaluation du PRAC sur les PSUR concernant le nusinersen, les conclusions scientifiques du CHMP sont les suivantes :
Swedish: Med hänsyn till PRAC:s utredningsprotokoll om den periodiska säkerhetsrapporten (de periodiska säkerhetsrapporterna) för nusinersen är CHMP:s slutsatser följande:
French: Certains événements indésirables fréquemment associés à une ponction lombaire (par exemple céphalées et dorsalgies) ne pouvaient pas être évalués dans la population de nourrissons exposés à Spinraza en raison de la communication limitée dans cette tranche d'âge.
Swedish: Vissa biverkningar som vanligen förknippas med lumbalpunktion (t.ex. huvudvärk och ryggsmärta) kan inte bedömas hos den spädbarnspopulation som exponeras för Spinraza till följd av begränsad kommunikation med åldersgruppen.
French: Avant l'administration, les flacons non ouverts de Spinraza peuvent être sortis du réfrigérateur puis remis au réfrigérateur si nécessaire.
Swedish: Före administrering kan oöppnade Spinraza injektionsflaskor tas ut ur och ställas tillbaka i kylskåpet vid behov.
French: Spinraza est administré par injection intrathécale en bolus en 1 à 3 minutes à l'aide d'une aiguille pour rachianesthésie.
Swedish: Spinraza administreras som en intratekal bolusinjektion under 1-3 minuter med en kanyl för spinalanestesi.
French: Il existe un risque de survenue d'effets indésirables après l'administration de Spinraza par ponction lombaire (voir rubrique 3).
Swedish: Det finns en risk för att biverkningar inträffar efter att Spinraza givits genom lumbalpunktion (se avsnitt 3).
French: Chez les patients randomisés pour recevoir Spinraza dans l'étude CS3B et inclus dans l'étude CS11, le délai médian jusqu'au décès ou à la ventilation permanente était de 73 semaines.
Swedish: Hos patienter som randomiserats till Spinraza i studie CS3B, inklusive erfarenheten i studie CS11, var mediantiden till död eller permanent ventilering 73 veckor.
French: Quelles sont les informations à connaître avant que vous ou votre enfant receviez Spinraza 3.
Swedish: Vad du behöver veta innan du eller ditt barn ges Spinraza 3.
French: Les patients de cette étude étaient considérés comme très susceptibles de développer une SMA de type I ou II.
Swedish: Patienterna i denna studie ansågs sannolikt utveckla SMA av typ I eller II.
French: Des cas d'hydrocéphalie communicante non liée à une méningite ou à une hémorragie ont été rapportés chez des patients traités par le nusinersen depuis la commercialisation.
Swedish: Det har förekommit rapporter om kommunicerande hydrocefalus utan samband med meningit eller blödning hos patienter som behandlades med nusinersen efter godkännande för försäljning.
French: Spinraza est utilisé pour traiter une maladie génétique appelée amyotrophie spinale (SMA).
Swedish: Spinraza används för att behandla en genetisk sjukdom som kallas spinal muskelatrofi (SMA).
French: Avant l'administration, sortir le flacon du réfrigérateur et le laisser réchauffer à température ambiante (25 °C) sans utiliser de sources de chaleur externes.
Swedish: Injektionsflaskan ska tas ut ur kylskåpet och anta rumstemperatur (25°C) utan användning av yttre värmekällor före administrering.
French: Il n'a pas été mis en évidence de génotoxicité du nusinersen.
Swedish: Nusinersen uppvisade inga bevis för genotoxicitet.
French: Chez des patients traités par Spinraza administré par ponction lombaire, une infection grave telle qu'une méningite, a été observée.
Swedish: Hos patienter som behandlats med Spinraza genom lumbalpunktion har allvarlig infektion, såsom meningit, observerats.
French: Qu'est-ce que Spinraza et dans quels cas est-il utilisé
Swedish: Vad Spinraza är och vad det används för
French: L'âge médian des patients ayant débuté le traitement par Spinraza lors de l'étude CS11 (n = 20) était de 4,0 ans (intervalle 3 - 8 ans).
Swedish: Patienter som inledde Spinraza-behandling i studie CS11 (n = 20) var i en medianålder av 4,0 år (intervall 3-8 år).
French: Note 2 : Sur les 110 patients de la population d'analyse de l'efficacité (ES), 29 sont décédés (13 [18 %] dans le groupe Spinraza et 16 [43 %] dans le groupe de traitement simulé) et 3 sont sortis de l'étude pour une raison autre que le décès (2 [3 %] dans le groupe Spinraza et 1 [3 %] dans le groupe de traitement simulé) et n'ont donc pas été inclus dans cette analyse de la population ES.
Swedish: OBS 2: Av de 110 patienterna i effektuppsättningen dog 29 (13 [18 %] för Spinraza och 16 [43 %] för kontroll) och 3 avbröt studien av annat skäl än död (2 [3 %] för Spinraza och 1 [3 %] för kontroll) och ingick därför inte i denna analys av ES.
French: Les caractéristiques cliniques initiales étaient très similaires chez les patients traités par Spinraza et les patients du groupe de traitement simulé, à l'exception du fait que par rapport aux patients du groupe de traitement simulé, il était observé à l'inclusion chez les patients traités par Spinraza des taux plus élevés de respiration paradoxale (89 % versus 66 %), de pneumonie ou de symptômes respiratoires (35 % versus 22 %), de difficultés de déglutition ou d'alimentation (51 % versus 29 %) et de nécessité d'une assistance respiratoire (26 % versus 15 %).
Swedish: Sjukdomskarakteristika vid baslinjen var i stort sett likartade hos de Spinraza-behandlade patienterna och de simuleringskontrollerade patienterna, förutom att de Spinraza-behandlade patienterna hade en högre procentandel jämfört med de simuleringskontrollerade patienterna vid baslinjen av paradoxal andning (89 % jämfört med 66 %), pneumoni eller andningssymtom (35 % jämfört med 22 %), svälj- eller ätsvårigheter (51 % jämfört med 29 %) och behov av andningshjälp (26 % jämfört med 15 %).
French: Chez un faible nombre de patients, une hydrocéphalie (accumulation d'une quantité excessive de liquide autour du cerveau) s'est développée après l'administration de Spinraza.
Swedish: Det har förekommit ett litet antal rapporter med patienter som utvecklat hydrocefalus (en ansamlig av för mycket vätska runt hjärnan) efter att de fått Spinraza.
French: En cas d'omission ou de report d'une dose de charge, Spinraza doit être administré dès que possible, avec un intervalle d'au moins 14 jours entre les doses, et le traitement doit être poursuivi à la fréquence prescrite.
Swedish: Om en laddningsdos fördröjs eller glöms ska Spinraza administreras så snart som möjligt och doseringen ska sedan fortsätta enligt ordinerad frekvens, med minst 14 dagar mellan doserna.
French: Parmi les 8 patients atteints de SMA d'apparition plus tardive, 4 sur 5 (80 % ; IC à 95 % : 38, 96) du groupe Spinraza et 2 sur 3 (67 % ; IC à 95 % : 21, 94) du groupe de traitement simulé ont répondu à cette définition de réponse.
Swedish: Av de 8 patienterna med senare symtomdebut uppfyllde 4 av 5 patienter (80 %; 95 % KI: 38, 96) i Spinrazagruppen och 2 av 3 (67 %; 95 % KI: 21, 94) i simuleringskontrollgruppen denna svarsdefinition.
French: L'effet de l'insuffisance rénale ou hépatique en tant que covariable n'a pas pu être évalué de façon approfondie dans le modèle PK de population en raison de la rareté des patients présentant une insuffisance rénale ou hépatique cliniquement significative.
Swedish: Effekten av lever- och njursvikt som kovariater kunde inte utvärderas ordentligt hos populations-PK-modellen givet sällsyntheten av patienter som uppvisade kliniskt relevant lever- eller njursvikt.
French: La réponse immunitaire au nusinersen a été déterminée chez 346 patients dont les échantillons plasmatiques prélevés à l'inclusion et après le début de l'étude ont été analysés pour la recherche d'anticorps anti-médicament (AAM).
Swedish: Immunogent svar på nusinersen fastställdes hos 346 patienter vid baslinjen och plasmaprover efter baslinjen utvärderades för antikroppar mot läkemedlet (ADA).
French: Les flacons non ouverts de Spinraza peuvent être sortis du réfrigérateur puis remis au réfrigérateur si nécessaire.
Swedish: Oöppnade injektionsflaskor med Spinraza kan tas ut ur och ställas tillbaka i kylskåpet vid behov.
French: L'administration d'un médicament par cette méthode chez les patients très jeunes et chez les patients présentant une scoliose (courbure et torsion de la colonne vertébrale) peut également présenter des difficultés.
Swedish: Det kan också finnas svårigheter med att ge läkemedel genom denna metod hos mycket unga patienter och de med skolios (vriden och krökt ryggrad).
French: La SMA est un tableau clinique dont la gravité de la maladie est liée au faible nombre de copies du gène SMN2 présentes et à la précocité d'apparition des symptômes.
Swedish: SMA är ett kliniskt sjukdomsspektrum där sjukdomens svårighetsgrad är kopplad till färre antal SMN2-genkopior och symtomdebut i lägre ålder.