FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Dutch: De dosis hangt af van uw gewicht, het ijzergehalte in uw bloed, hoe goed uw lever en nieren werken en de hoeveelheid bloed die u via transfusie toegediend krijgt.
Polish: Dawka zależy od masy ciała, ilości żelaza we krwi, pracy wątroby i nerek i liczby otrzymywanych transfuzji krwi.
Dutch: Voorlichtingsmateriaal om de aandacht te vestigen op afwijkende doses tussen verschillende tablettypen
Polish: Materiał edukacyjny w celu podniesienia świadomości na temat zmian dawek dla różnych rodzajów tabletek
Dutch: • Er zijn filmomhulde tabletten van Exjade in de handel gebracht.
Polish: • Na rynek został wprowadzony lek Exjade tabletki powlekane.
Dutch: Na deze periode zullen Exjade dispergeerbare tabletten niet langer in de handel zijn.
Polish: Po tym czasie Exjade tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej nie będą już dostępne na rynku.
Dutch: Het voorlichtingsmateriaal zal worden overhandigd aan patiënten en professionele zorgverleners die Exjade (deferasirox) gebruiken, naar aanleiding van het in de handel brengen van een filmomhulde tablet naast de reeds toegelaten dispergeerbare tablet.
Polish: Materiał edukacyjny będzie przekazywany pacjentom i personelowi medycznemu stosującemu produkt Exjade (deferazyroks) po wprowadzeniu tabletki powlekanej oprócz dopuszczonej wcześniej do obrotu tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej.
Dutch: • Lees de bijsluiter en andere informatie die u heeft gekregen bij uw tabletten.
Polish: • Należy zapoznać się z ulotką dołączoną do opakowania i innymi informacjami otrzymanymi razem z tabletkami.
Dutch: Exjade is een geneesmiddel om de overmaat aan ijzer te verwijderen in het bloed van patiënten met bèta-thalassemie of andere bloedstoornissen die leiden tot een overmaat aan ijzer in het bloed.
Polish: Exjade jest lekiem stosowanym w celu usunięcia nadmiaru żelaza z krwi u pacjentów z talasemią beta lub innymi zaburzeniami krwi, które powodują nadmierne gromadzenie żelaza we krwi.
Dutch: Professionele zorgverleners zullen worden geïnformeerd over de geplande datum voor het uit de handel nemen van de dispergeerbare tabletten.
Polish: Personel medyczny zostanie powiadomiony o planowanej dacie wycofania tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej z rynku.
Dutch: Exjade is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van chronische ijzerstapeling (een overmaat aan ijzer in het lichaam) bij patiënten met bèta-thalassemie of andere bloedstoornissen waarbij patiënten niet voldoende normaal hemoglobine in het bloed hebben.
Polish: Produkt Exjade stosuje się w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem (nadmiar żelaza w organizmie) u pacjentów z talasemią beta lub innymi zaburzeniami krwi, w wyniku których pacjenci mają zbyt niski poziom prawidłowej hemoglobiny we krwi.
Dutch: • De biologische beschikbaarheid van filmomhulde tabletten is hoger dan die van de dispergeerbare tabletten, en de sterkte van filmomhulde tabletten is navenant lager.
Polish: • Biodostępność tabletek powlekanych jest wyższa niż tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej, a co za tym idzie odpowiednio niższa jest dawka tabletek powlekanych.
Dutch: • Uw arts zal berekenen wat de juiste dosis Exjade voor u is.
Polish: • Lekarz ustali, jaka dawka leku Exjade jest potrzebna.
Dutch: De patiënt kan te weinig of te veel van het geneesmiddel krijgen als de dosis niet correct is wanneer er wordt overgestapt van het ene tablettype naar het andere.
Polish: Jeżeli dawka przy zmianie jednego rodzaju tabletek na drugi nie jest odpowiednia, pacjent może otrzymać zbyt małą lub zbyt dużą dawkę leku.
Dutch: • Beide tablettypen zullen gedurende een korte periode naast elkaar verkrijgbaar zijn om artsen in staat te stellen hun patiënten over te zetten van dispergeerbare tabletten naar filmomhulde tabletten.
Polish: • Przez pewien czas będą dostępne obydwa rodzaje tabletek, aby umożliwić lekarzom zmianę tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej na tabletki powlekane u pacjentów.
Dutch: • De dispergeerbare tabletten van Exjade zullen in de toekomst niet meer verkrijgbaar zijn.
Polish: • W przyszłości tabletki Exjade do sporządzania zawiesiny doustnej nie będą dostępne.
Dutch: Hulpstof: lactose
Polish: Substancja pomocnicza: laktoza Nie zawierają laktozy
Dutch: Er is een lagere dosis nodig van de nieuwe filmomhulde tabletten in vergelijking met die van de dispergeerbare tabletten.
Polish: W przypadku nowych tabletek powlekanych wymagana jest niższa dawka w porównaniu z tabletkami do sporządzania zawiesiny doustnej.
Dutch: • Exjade (deferasirox) is nu verkrijgbaar als filmomhulde tablet naast de reeds toegelaten dispergeerbare tablet.
Polish: • Produkt Exjade (deferazyroks) jest obecnie dostępny w postaci tabletek powlekanych poza postacią dopuszczonych wcześniej do obrotu tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej.
Dutch: Beide tablettypen zullen gedurende een korte periode naast elkaar verkrijgbaar zijn om artsen in staat te stellen hun patiënten over te zetten van dispergeerbare tabletten naar filmomhulde tabletten.
Polish: Przez pewien czas będą dostępne obydwa rodzaje tabletek, co umożliwi lekarzom wprowadzenie u pacjentów tabletek powlekanych zamiast tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej.
Dutch: U heeft een lagere dosis nodig als u overstapt van de dispergeerbare tabletten naar de nieuwe filmomhulde tabletten.
Polish: W razie zmiany tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej na nowe tabletki powlekane potrzebna będzie mniejsza dawka.
Dutch: Niet op zuigen of in hun geheel doorslikken
Polish: Nie ssać i nie połykać w całości
Dutch: De aanvrager verzocht een voorwaardelijke handelsvergunning op basis van zijn claim dat de aanvraag voldoet aan alle eisen van Verordening (EG) nr. 507/2006.
Polish: Wnioskodawca zwrócił się o wydanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na podstawie twierdzenia, że wniosek spełnia wszystkie wymagania rozporządzenia (WE) nr 507/2006.
Dutch: Algehele samenvatting van de wetenschappelijke beoordeling van Exondys na herbeoordeling
Polish: Ogólne podsumowanie oceny naukowej dotyczącej produktu Exondys po ponownej ocenie
Dutch: is het CHMP van mening dat krachtens artikel 12 van Verordening (EG) nr. 726/2004 de werkzaamheid en veiligheid van het bovengenoemde geneesmiddel niet correct of niet voldoende zijn aangetoond.
Polish: CHMP stwierdza, że zgodnie z art. 12 rozporządzenia (WE) nr 726/2004 skuteczność i bezpieczeństwo wyżej wymienionego produktu leczniczego nie zostały wykazane w sposób właściwy ani wystarczający.
Dutch: • Redenen voor de weigering
Polish: • Podstawy decyzji odmownej
Dutch: Bijlage Wetenschappelijke conclusies en redenen voor de weigering, opgesteld door het Europees Geneesmiddelenbureau
Polish: Aneks Wnioski naukowe i podstawy do odmowy przedstawione przez Europejską Agencję Leków
Dutch: Op individueel niveau is de variabiliteit tussen patiënten duidelijk en de scheiding tussen de groepen niet zo duidelijk.
Polish: Na poziomie indywidualnym widoczna jest zmienność między pacjentami, a rozdział między grupami nie jest tak wyraźny.
Dutch: De beoordeling van het veiligheidsprofiel van eteplirsen werd belemmerd door de beperkingen van de veiligheidsdatabase.
Polish: Ocena profilu bezpieczeństwa eteplirsenu była utrudniona przez ograniczenia bazy danych dotyczących bezpieczeństwa.
Dutch: Tijdens de eerste beoordeling door het CHMP werden drie aanvullende klinische onderzoeken uitgevoerd om aanvullende gegevens te verkrijgen ter ondersteuning van de aanvraag.
Polish: Podczas wstępnej oceny CHMP prowadzono trzy dodatkowe badania kliniczne w celu dostarczenia dodatkowych danych na poparcie wniosku.
Dutch: De aanvrager heeft achteraf verscheidene externe controles gedefinieerd die voor verschillende vergelijkingen werden gebruikt.
Polish: Wnioskodawca określił post-hoc kilka kontroli zewnętrznych, które wykorzystano do różnych porównań.
Dutch: Het CHMP heeft daarom geadviseerd geen voorwaardelijke handelsvergunning voor Exondys te verlenen.
Polish: Z tego względu CHMP zaleca odmowę wydania warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla produktu Exondys.
Dutch: • de werkzaamheid van eteplirsen niet is aangetoond.
Polish: • Nadal nie wykazano skuteczności eteplirsenu.
Dutch: Op het moment dat het advies wordt uitgebracht, bestaan er geen onopgeloste problemen met betrekking tot de kwaliteit van de werkzame stof of het geneesmiddel.
Polish: W momencie wydania opinii nie stwierdzono nieuregulowanych kwestii w zakresie jakości substancji czynnej ani produktu leczniczego.
Dutch: Zonder passende gelijktijdige controle kan niet worden geconcludeerd dat de resultaten wijzen op een echte en klinisch betekenisvolle verandering (vertraging van de progressie) in de loop van de aandoening.
Polish: Bez odpowiedniej jednoczesnej kontroli nie można stwierdzić, że wyniki odzwierciedlają rzeczywistą i istotną klinicznie zmianę (spowolnienie progresji) w przebiegu choroby.
Dutch: De curves lopen duidelijk uiteen in jaar 3 (jaar 3 - 144 meter, p=0,0055; jaar 4 - 161 meter, p=0,0007).
Polish: Rozdział między krzywymi jest wyraźny w 3. roku (3. rok - 144 metry, p=0,0055; 4. rok - 161 metrów, p=0,0007).
Dutch: Dit gegeven is te meer relevant wanneer de externe controles retrospectief worden geselecteerd.
Polish: Jest to jeszcze bardziej znaczące w przypadku retrospektywnego doboru kontroli zewnętrznych.
Dutch: Er waren geen significante verschillen in klinische eindpunten tussen patiënten die met eteplirsen werden behandeld en niet-behandelde patiënten.
Polish: Nie stwierdzono istotnych różnic w klinicznych punktach końcowych między pacjentami leczonymi eteplirsenem a pacjentami nieleczonymi.
Dutch: De fysisch-chemische en biologische aspecten die relevant zijn voor een onveranderlijke klinische werking van het middel, zijn onderzocht en worden afdoende beheerst.
Polish: Aspekty fizykochemiczne i biologiczne istotne dla jednolitego efektu klinicznego produktu zostały przeanalizowane i są kontrolowane w sposób zadowalający.
Dutch: De potentiële bronnen van vertekening bij toepassing van deze strategie zijn van grote invloed op de betrouwbaarheid van de subsets en de vergelijkingen, en de daarop gebaseerde conclusies.
Polish: Potencjalne źródła błędu systematycznego z wykorzystaniem tej strategii poważnie wpływają na wiarygodność podzbiorów i porównań oraz wyciągnięte z nich wnioski.
Dutch: • de ingediende aanvullende vergelijkende gegevens afkomstig van diverse externe controles, afgeleid van verschillende onderzoeken en populaties, met belangrijke beperkingen kampen in verband met de gebruikte methodologie (niet-gelijktijdig, retrospectief geselecteerd, achteraf gedefinieerd).
Polish: • Przedstawione dodatkowe dane porównawcze dla różnych kontroli zewnętrznych, pochodzące z różnych badań i populacji, niosą ze sobą istotne ograniczenia związane z charakterem stosowanej metodyki (niejednoczesne, wybrane retrospektywnie, określone post-hoc).
Dutch: Met betrekking tot het farmacodynamische bewijs van concept werd bij sommige patiënten een bescheiden stijging van de aanmaak van (verkorte) dystrofine waargenomen, terwijl bij een aantal van hen geen aanmaak werd gedetecteerd.
Polish: Pod względem farmakodynamicznej weryfikacji koncepcji wykazano umiarkowane zwiększenie produkcji dystrofiny (uciętej) u niektórych pacjentów, natomiast u niektórych z nich nie wykryto takiej produkcji.
Dutch: • het onbekend is of expressie van de waargenomen zeer lage hoeveelheid verkorte dystrofine na behandeling met eteplirsen kan worden vertaald in een klinisch voordeel voor patiënten.
Polish: • Nie wiadomo, czy ekspresja zaobserwowanej bardzo niewielkiej ilości uciętej dystrofiny po leczeniu eteplirsenem może przekładać się na jakiekolwiek korzyści kliniczne dla pacjentów.
Dutch: Aangezien de minimumhoeveelheid verkorte dystrofine-expressie die nodig is om een klinisch relevant voordeel te bereiken onbekend blijft, dienen deze gegevens vooral ter ondersteuning van het voorgestelde werkingsmechanisme van het middel.
Polish: Z uwagi na to, że minimalna ilość ekspresji uciętej dystrofiny konieczna do uzyskania istotnej klinicznie korzyści pozostaje nieznana, dane te mają głównie wartość wspomagającą dla proponowanego mechanizmu działania produktu.
Dutch: Er werden ook andere bevindingen vastgesteld die reeds voor andere antisense oligonucleotiden waren waargenomen, zoals verhoogde transaminasen.
Polish: Stwierdzono też inne wyniki, obserwowane w przypadku innych oligonukleotydów antysensowynych, takie jak wzrost stężenia transaminaz.
Dutch: Door het ontbreken van een placebogecontroleerde arm kunnen geen conclusies worden getrokken.
Polish: Brak grupy kontrolnej otrzymującej placebo uniemożliwia wyciągnięcie wniosków.
Dutch: • Kwesties op het gebied van kwaliteit
Polish: • Kwestie jakości
Dutch: Alle patiënten (100%) die bij het hoofdonderzoek betrokken waren en ongeveer 50% van alle patiënten die met verschillende doses eteplirsen werden behandeld, meldden bijwerkingen, vooral hypokaliëmie, contactdermatitis, pijn in de mond en de keel, procedure-gerelateerde pijn, braken, evenwichtsstoornis en hoest.
Polish: U wszystkich pacjentów (100%) uczestniczących w badaniu kluczowym i około 50% pacjentów leczonych dowolną dawką eteplirsenu zgłoszono zdarzenia niepożądane, głównie hipokaliemię, kontaktowe zapalenie skóry, ból jamy ustnej i gardła, ból podczas zabiegu, wymioty, zaburzenia równowagi i kaszel.
Dutch: Aanvullende post-hocvergelijkingen met andere externe controles brengen ook beperkingen met zich mee, zoals eerder aangegeven.
Polish: Jak wcześniej wspomniano, dodatkowe porównania post-hoc z innymi kontrolami zewnętrznymi również mają swoje ograniczenia.
Dutch: Daarom moeten de veiligheidsgegevens met voorzichtigheid worden geïnterpreteerd en kunnen geen harde conclusies over het veiligheidsprofiel van het middel worden getrokken.
Polish: Z tego względu dane dotyczące bezpieczeństwa należy interpretować ostrożnie, wykluczając jakiekolwiek pewne wnioski co do profilu bezpieczeństwa produktu.
Dutch: • Kwesties op het gebied van veiligheid
Polish: • Kwestie bezpieczeństwa
Dutch: Als gevolg van deze kleine en op een niet-vergelijkende manier verkregen dataset is het onmogelijk de veiligheid van het geneesmiddel op lange termijn te beoordelen.
Polish: Ten mały i pozyskany w sposób nieporównawczy zbiór danych uniemożliwia ocenę długoterminowego bezpieczeństwa.
Dutch: Er zijn geen vergelijkende gegevens met betrekking tot patiënten die langer dan 24 weken placebo gebruikten en de beschikbare gegevens voor behandelde patiënten zijn afgeleid van slechts een beperkt aantal patiënten (n=12).
Polish: Brak jest danych porównawczych dla pacjentów stosujących placebo przez okres dłuższy niż 24 tygodnie, a dostępne dane dla pacjentów przyjmujących leczenie pochodzą od ograniczonej liczby pacjentów (n=12).
Dutch: De kwaliteit van dit middel wordt aanvaardbaar geacht wanneer het wordt gebruikt overeenkomstig de in de samenvatting van de productkenmerken gestelde voorwaarden.
Polish: Jakość tego produktu uważa się za dopuszczalną, jeżeli jest stosowany zgodnie z warunkami określonymi w proponowanej ChPL.
Dutch: Het is lastig om een vergelijking te maken met onbehandelde patiënten omdat slechts vier patiënten gedurende 24 weken placebo toegediend kregen.
Polish: Porównanie z pacjentami nieleczonymi jest trudne, ponieważ jedynie 4 pacjentów przyjmowało placebo przez 24 tygodnie.
Dutch: Op basis van de aanvullende gegevens uit de open-label fase, een behandelperiode van vier jaar, kunnen geen overtuigende conclusies worden getrokken over een relevant effect van eteplirsen in deze populatie.
Polish: Dodatkowe przedstawione dane z fazy prowadzonej metodą otwartej próby, 4letniego okresu leczenia, nie umożliwiają wyciągnięcia przekonujących wniosków co do istotnego działania eteplirsenu w tej populacji.
Dutch: Dat de beperking een gevolg is van het kleine aantal patiënten doet echter niets af aan de onzekerheid met betrekking tot de waargenomen resultaten.
Polish: Uznano ograniczenie wynikające z niewielkiej liczebności, ale fakt, że jest to wynik dla niewielkiej liczby pacjentów nie zmniejsza niepewności związanej z zaobserwowanymi wynikami.
Dutch: Het CHMP was van mening dat het met de momenteel beschikbare gegevens niet mogelijk is te concluderen dat de baten-risicoverhouding van eteplirsen positief is bij DMD-patiënten met mutaties die zich lenen voor het skippen van exon 51, aangezien:
Polish: CHMP uznał, że na podstawie aktualnie dostępnych danych nie można stwierdzić, że stosunek korzyści do ryzyka dla eteplirsenu jest dodatni dla pacjentów z DMD z mutacjami podatnymi na omijanie eksonu 51, ponieważ:
Dutch: Concluderend wordt gesteld dat het veiligheidsprofiel van eteplirsen niet grondig is gekarakteriseerd.
Polish: Podsumowując, profil bezpieczeństwa eteplirsenu nie został dokładnie opisany.
Dutch: De voornaamste beperkingen in de dataset vloeien voort uit het beperkte aantal patiënten per arm (wat de interpreteerbaarheid van de onderzoeksresultaten belemmert) en de duur van de placebogecontroleerde fase (6 maanden).
Polish: Główne ograniczenia zbioru danych wynikają z ograniczonej liczby pacjentów w grupie (co utrudnia możliwość interpretacji wyników badania) oraz z czasu trwania fazy z grupą kontrolną otrzymująca placebo (6 miesięcy).
Dutch: De vergelijking met een externe controlecohort uit databases met informatie over het natuurlijk beloop vertoont methodologische tekortkomingen en de resultaten ervan kunnen slechts als verkennend of ondersteunend worden beschouwd.
Polish: Porównanie z zewnętrzną kohortą kontrolną z baz danych przebiegu choroby bez leczenia wykazuje braki metodologiczne i jego wyniki można uznać wyłącznie za badawcze lub wspomagające.
Dutch: In beide groepen (met eteplirsen behandelde patiënten en onbehandelde externe controles) trad een vermindering van de loopfunctie op.
Polish: W obu grupach (pacjenci leczeni eteplirsenem i nieleczeni kontrolni pacjenci zewnętrzni) nastąpiło pogorszenie chodzenia.
Dutch: Met betrekking tot verlies van de loopfunctie werd een trend ten gunste van de eteplirsen-groep waargenomen (2/12 in de eteplirsen-groep ten opzichte van 10/13 in de externe controles in jaar 4), North Star Ambulatory Assessment en het vermogen om op te staan vanuit rugligging.
Polish: Trend na korzyść pacjentów leczonych eteplirsenem zaobserwowano pod względem utraty chodzenia (2/12 w przypadku pacjentów leczonych eteplirsenem w stosunku do 10/13 wśród zewnętrznych pacjentów kontrolnych w 4. roku), North Star Ambulatory Assessment i zdolności do podnoszenia się z pozycji leżącej.
Dutch: Door de beperkte omvang van de database is het niet mogelijk zeer vaak voorkomende bijwerkingen (≥10%) vast te stellen en door het ontbreken van een vergelijkende placebo-arm kan geen onderscheid worden gemaakt tussen bijwerkingen die in verband staan met de ziekte of met de leeftijd van de populatie en bijwerkingen in verband met het geneesmiddel.
Polish: Ograniczenia wielkości bazy danych uniemożliwiają określenie częstych zdarzeń niepożądanych (≥10%), a brak grupy porównawczej przyjmującej placebo uniemożliwia oddzielenie zdarzeń niepożądanych związanych z chorobą lub wiekiem populacji od zdarzeń związanych z lekiem.
Dutch: Het bewijs van de aanmaak van verkorte dystrofine ondersteunt het werkingsmechanisme van het middel mogelijk, maar er moet een overtuigend aanhoudend functioneel effect worden aangetoond ter ondersteuning van de claim dat het geneesmiddel voor de bedoelde indicatie werkzaam is;
Polish: Pomimo że dowody wytwarzania uciętej dystrofiny mogą potwierdzać mechanizm działania produktu, konieczne jest przekonujące udowodnienie trwałego efektu czynnościowego dla potwierdzenia wniosku co do skuteczności produktu leczniczego w proponowanym wskazaniu.
Dutch: Over het algemeen leidt deze strategie tot grotere onzekerheid over de resultaten en niet tot geruststellende vergelijkingen.
Polish: Ogólnie strategia ta zamiast dostarczyć potwierdzających porównań zwiększa niepewność co do wyników.
Dutch: Er werd een vergelijking met een andere externe en niet-gelijktijdige cohort overgelegd (DMD-patiënten uit het hoofdonderzoek naar een ander geneesmiddel die placebo kregen toegediend), zowel voor de hele populatie als voor de groep met alleen DMD-patiënten die tussen 300 en 450 meter konden lopen, en daarbij werden met betrekking tot de vergelijkingsgroepen vergelijkbare tekortkomingen vastgesteld.
Polish: Przedstawiono porównanie w stosunku do innej zewnętrznej i niejednoczesnej kohorty (chorzy na DMD przyjmujący placebo z badania kluczowego innego produktu leczniczego) zarówno dla całej populacji, jak i ograniczonej do pacjentów z DMD potrafiących przejść od 300 do 450 m, i stwierdzono tam podobne braki w stosunku do porównywanych grup.
Dutch: • Kwesties op het gebied van werkzaamheid
Polish: • Kwestie skuteczności
Dutch: De primaire analyse van dit hoofdonderzoek leverde een vergelijking na 24 weken op van slechts vier patiënten die werden blootgesteld aan de voorgestelde dosis van 30mg/kg/week eteplirsen ten opzichte van placebo (n=4), en daarnaast vier patiënten die 50 mg/kg/week kregen toegediend, waarbij geen verschil werd waargenomen in de looptest van zes minuten.
Polish: W pierwotnej analizie tego kluczowego badania uzyskano 24-tygodniowe porównanie jedynie dla 4 pacjentów stosujących eteplirsen poddanych ekspozycji na proponowaną dawkę 30mg/kg/tydzień w porównaniu z placebo (n=4) i dodatkowo 4 pacjentów poddanych ekspozycji na dawkę 50 mg/kg/tydzień, u których nie zaobserwowano różnicy pod względem 6MWD.
Dutch: Voor één ervan kwam een tussentijdse analyse beschikbaar, PROMOVI (onderzoek 301), een open-label, multicentrisch onderzoek uitgevoerd bij DMD-patiënten met genetisch bevestigde DMD met exon-verwijderingen die zich lenen voor het skippen van exon 51.
Polish: Udostępniona została analiza cząstkowa dla jednego z nich, PROMOVI (badanie 301) - wieloośrodkowego badania prowadzonego metodą otwartej próby u chorych na DMD z genetycznym potwierdzeniem DMD z delecją eksonów podatnych na omijanie eksonu 51.
Dutch: Voor de beoordeling van de veiligheid op lange termijn zijn alleen gegevens beschikbaar van een kleine groep patiënten (zes die eteplirsen 30 mg/kg en zes die eteplirsen 50 mg/kg gebruikten).
Polish: Do oceny długoterminowej dane dotyczące bezpieczeństwa są dostępne jedynie dla małego zbioru pacjentów (6 przyjmujących eteplirsen w dawce 30 mg/kg i 6 w dawce 50 mg/kg).
Dutch: Vervolgens werden in een open-label verlengingsonderzoek langere vergelijkingen (van maximaal vier jaar) gemaakt tussen 12 DMD-patiënten die eteplirsen gebruikten en twee post hoc gedefinieerde, externe en niet-gelijktijdige cohorten (Italian Telethon DMD Registry en Leuven Neuromuscular Reference Center Registry).
Polish: Następnie dokonano dłuższych porównań (do 4 lat) z 12 pacjentami z DMD przyjmującymi eteplirsen w stosunku do określonych post-hoc, zewnętrznych i niejednoczesnych kohort (włoski rejestr chorych na DMD Telethon i Leuven Neuromuscular Reference Center Registry) w przedłużeniu badania prowadzonym metodą otwartej próby.
Dutch: Dit leidt tot grotere onzekerheid over de betrouwbaarheid van dergelijke vergelijkingen en niet tot bevestigende gegevens voor de werkzaamheid;
Polish: Zamiast dostarczyć danych potwierdzających co do skuteczności, zwiększa to niepewność w stosunku do rzetelności takich porównań.
Dutch: Voor deze aanvraag werden klinische gegevens overgelegd van een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase-IIb-onderzoek gedurende 24 weken (onderzoek 201) en open-label verlengingsonderzoek 202 waarbij 12 DMD-patiënten betrokken waren.
Polish: Dane dotyczące tego wniosku przekazano na podstawie 24-tygodniowego randomizowanego badania fazy IIb, prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby, z grupą kontrolną otrzymującą placebo (badanie 201) oraz przedłużenia tego badania prowadzonego metodą otwartej próby (badanie 202) z udziałem łącznie 12 pacjentów z dystrofią mięśniową typu Duchenne'a (DMD).
Dutch: De enige vergelijkende gegevens zijn afkomstig van onderzoek 201 (n=12) waarin gedurende 24 weken willekeurig vier proefpersonen 30 mg/kg, vier 50 mg/kg en vier placebo ontvingen.
Polish: Jedyne dane porównawcze pochodzą z badania 201 (n=12), w którym 4 pacjentom losowo przydzielono dawkę 30 mg/kg, 4 dawkę 50 mg/kg, a 4 placebo przez 24 tygodnie.