FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Polish: 7 Westferry Circus, Canary Wharf, London, E14 4HB, UK Tel. (44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 86 68 E-mail: mail@emea.europa.eu http://www.emea.europa.eu©.EMEA 2007 Reproduction and/or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged
Maltese: (44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 86 68 E-mail: mail@emea.europa.eu http://www.emea.europa.eu©.
Polish: Punkt 4.2 (Dawkowanie):
Maltese: Taqsima 4.2 (Pożoloġija):
Polish: CHMP wyznaczył dr Broich (DE) na Sprawozdawcę i dr Prieto (ES) na Współsprawozdawcę.
Maltese: Is-CHMP ħatar lil Dr. Broich (DE) bħala Rapporteur u lil Dr. Prieto (ES) bħala Ko-Rapporteur.
Polish: Odpowiada to 0,1 ml/kg masy ciała roztworu 1,0 M".
Maltese: Dan hu ekwivalenti għal 0.1 ml/kg BW tassoluzzjoni tal-1.0 M ".
Polish: Preparat Gadovist/Gadograf 1.0 mmol/ml zawiera gadobutrol, neutralny makrocykliczny kompleks gadolinu (Gd) o właściwościach wzmacniania kontrastu, stosowany w obrazowaniu za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI).
Maltese: Gadovist/Gadograf 1.0 mmol/ml fih gadobutrol, kumpless newtrali makroċikliku ta' gadolinju (Gd) b'karatteristiċi li jsaħħu l-kuntrast, użat għall-ħruġ ta' immaġni bir-reżonanza manjetika (MRI).
Polish: Podniesiono także obawy dotyczące wskazania pediatrycznego oraz zastosowania preparatu porównawczego Magnevist.
Maltese: Tqajjem tħassib ukoll dwar l-Indikazzjoni Pedjatrika u dwar l-użu tal-komparatur Magnevist.
Polish: INFORMACJE OGÓLNE*
Maltese: is acknowledged
Polish: EU/1/15/1082/001 Galafold
Maltese: UE/1/15/1082/001 Galafold
Polish: Podanie doustne blister (PVC / PCTFE / PVC/Al)
Maltese: Użu orali folja (blister) (PVC/PCTFE/PVC/Al)
Polish: 123 mg Kapsułki, twarde
Maltese: 123 mg Kapsula, iebsa
Polish: 14 kapsułek
Maltese: 14-il kapsula
Polish: Postać farmaceutyczna
Maltese: Qawwa Għamla Farmaċewtika Mod ta' kif għandu jingħata
Polish: Maksymalna ekspozycja wyniosła 5,6 lat.
Maltese: L-esponiment massimu kien ta' 5.6 snin.
Polish: 26 maja 2016 r.
Maltese: 26 ta' Mejju, 2016
Polish: Tytanu dwutlenek (E 171) Indygotyna (E132)
Maltese: Titanium dioxide (E171) Indigotine (E132)
Polish: NIEZNANA (delExon3_3'UTR?)
Maltese: MHUX MAGĦRUF (delExon3_3'UTR?)
Polish: NIEZNANA (Exon2_4dup?)
Maltese: MHUX MAGĦRUF (Exon2_4dup?)
Polish: Dla dawki 150 mg CL/F wynosił około 11 do 14 l/godz.
Maltese: Fid-doża ta' 150 mg, CL/F kien bejn wieħed u ieħor 11 sa 14 L/hr.
Polish: c.42_48delTGCGCTT
Maltese: 42_48delTGCGCTT
Polish: c.963_964GG>CA
Maltese: 963_964GG>CA
Polish: Amicus Therapeutics S.L.U.
Maltese: Amicus Therapeutics S.
Polish: MATE2-K, OAT1, OAT3 ani OCT2, ani nie jest inhibitorem ludzkich transporterów wychwytu OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 i MATE2-K.
Maltese: trasportaturi tal-assorbiment umani (human uptake transporters) OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1, jew MATE2-K.
Polish: Żelaza tlenek, czarny Potasu wodorotlenek
Maltese: Black iron oxide Potassium hydroxide
Polish: Dodać kod QR + www.galafoldsmpc.co.uk
Maltese: Kodiċi QR għandha tiġi inkluża + www.galafoldsmpc.co.uk
Polish: c.A157C/A158T
Maltese: A157C/A158T
Polish: c.A164T/A170T
Maltese: A164T/A170T
Polish: c.760-762delGTT lub c.761763del c.760_762delGTT lub c.761_763del p.V254del
Maltese: c.760-762delGTT jew c.761763del c.760_762delGTT jew c.761_763del p.V254del
Polish: Blister PVC / PCTFE / PVC/Al.
Maltese: Folja (Blister) tal-PVC / PCTFE / PVC/Al Daqs tal-pakkett ta' 14-il kapsula.
Polish: Ponadto migalastat nie jest inhibitorem ani substratem CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 i 3A4/5.
Maltese: Barra minn hekk, migalastat mhuwiex inibitur jew sottostrat ta' CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, jew 3A4/5.
Polish: Faks: +353 (0) 1 588 6851 e-mail: info@amicusrx.co.uk
Maltese: +353 (0) 1 588 6851 e-mail: info@amicusrx.co.uk
Polish: p.D315_Q321del c.946_954dup c.946_954dup p.V316_A318dup p.V316_D322del c.946delG
Maltese: Bidla fis-Sekwenza tal-Proteina p.D315_Q321del c.946_954dup c.946_954dup p.V316_A318dup p.V316_D322del c.946delG
Polish: c.G11T/A620C
Maltese: G11T/A620C
Polish: c.A836T/902G>A
Maltese: A836T/902G>A
Polish: c.207_369+651del814ins231 NIEZNANA (del Exon2?)
Maltese: c.207_369+651del814ins231 MHUX MAGĦRUF (del Exon2?)
Polish: c.323_324insCAGA
Maltese: 323_324insCAGA
Polish: NIEZNANA IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T NIEZNANA
Maltese: MHUX MAGĦRUF IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T MHUX MAGĦRUF
Polish: c.1023A >C lub c.1023A>T c.A1023C lub c.A1023T
Maltese: c.1023A >C jew c.1023A>T c.A1023C jew c.A1023T
Polish: c.C358T/T359C
Maltese: C358T/T359C
Polish: c.C1247A/T1248A
Maltese: C1247A/T1248A
Polish: c.1202C>G lub c.1202C>A c.C1202G lub c.C1202A
Maltese: c.1202C>G jew c.1202C>A c.C1202G jew c.C1202A
Polish: c.G790T/G805A
Maltese: G790T/G805A
Polish: c.1018T>C lub c.1018T>A c.T1018C lub c.T1018A
Maltese: c.1018T>C jew c.1018T>A c.T1018C jew c.T1018A
Polish: NIEZNANA (E66_Y123del; del Exon2?)
Maltese: MHUX MAGĦRUF (E66_Y123del; del Exon2?)
Polish: (zawroty głowy)
Maltese: (prurite)
Polish: Na podstawie danych in vitro migalastat nie jest induktorem CYP1A2, 2B6 i 3A4.
Maltese: Abbażi ta' data in vitro, migalastat mhuwiex induttur ta' CYP1A2, 2B6, jew 3A4.
Polish: NIEZNANA (M267I)
Maltese: MHUX MAGĦRUF (M267I)
Polish: c.1196G>A lub c.1197G>A c.G1196A lub c.G1197A
Maltese: c.1196G>A jew c.1197G>A c.G1196A jew c.G1197A
Polish: c.369+3_639+954del3129insT NIEZNANA (del Exon3 lubaz 4?)
Maltese: c.369+3_639+954del3129insT MHUX MAGĦRUF (del Exon3 u 4?)
Polish: 2,6; n=13) dla migalastatu i 4,5 (95% CI: -10,7, 18,4; n=5) dla ERT.
Maltese: 7, 2.6; n=13) għal migalastat u 4.5 (95% CI: -10.
Polish: c.T280A/G281C
Maltese: T280A/G281C
Polish: Zawartość kapsułki Skrobia żelowana (kukurydziana) Magnezu stearynian
Maltese: Kontenut tal-kapsula Pregelatinised starch (qamħirrum) Magnesium stearate
Polish: Migalastat nie jest substratem dla P-glikoproteiny (P-gP) in vitro i uznaje się za mało prawdopodobne, aby migalastat ulegał interakcjom między lekami z cytochromem P450.
Maltese: Migalastat mhuwiex sottostrat ta' P-glycoprotein (P-gP) in vitro u huwa meqjus improbabbli li migalastat għamdu ikun soġġett għal interazzjonijiet bejn mediċina u ohra maċ- cytochrome P450s.
Polish: c.A644G/G811A
Maltese: A644G/G811A
Polish: Zmiana sekwencji białkowej p.A20_G28delfs*2
Maltese: p.A20_W24del p.A20_G28delfs*2
Polish: NIEZNANA (E66_Y123del; del Exon2)
Maltese: MHUX MAGĦRUF (E66_Y123del; del Exon2)
Polish: g.2594_10904dup c.195-2500_999+197dup g.2934_6378del
Maltese: g.2594_10904dup c.195-2500_999+197dup
Polish: c.1019G>A lub c.1020G>A c.G1019A lub c.G1020A
Maltese: c.1019G>A jew c.1020G>A c.G1019A jew c.G1020A
Polish: Jest to częsty samoistnie powstający guz u samców szczurów karmionych ad libitum.
Maltese: Dan huwa tumur spontanju komuni f'firien irġiel mitmugħin ad libitum.
Polish: g.10237_11932del/11933_12083i nv/12084_12097del g.>5.5kbdel w 3UTR
Maltese: g.10237_11932del/11933_12083i nv/12084_12097del
Polish: c.A504C lub c.A504T
Maltese: A504C jew c.A504T
Polish: c.1081G>A lub c.1081G>C c.G1081A lub c.G1081C
Maltese: c.1081G>A jew c.1081G>C c.G1081A jew c.G1081C
Polish: Drugie badanie OLE (AT1001-042) objęło pacjentów przeniesionych zarówno z badania OLE AT1001-041, jak i bezpośrednio z badania III fazy ATTRACT, i nadal trwa.
Maltese: It-tieni prova OLE (AT1001-042) kient tinkludi pazjenti li kienu ġew ittrasferiti minn studju OLE AT1001-041 u direttament minn studju ta' Fażi 3 ATTRACT, u din għadha għaddejja.
Polish: Osoby w podeszłym wieku (> 65 lat)
Maltese: Anzjani (> 65 sena)
Polish: c.A712C lub c.T714A lub c.T714G
Maltese: A712C jew c.T714A jew c.T714G
Polish: • Skurcze mięśni
Maltese: • Spażmi fil-muskoli
Polish: c.504A>C lub c.504A>T
Maltese: c.504A>C jew c.504A>T
Polish: Podmiot odpowiedzialny Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Maltese: Detentur tal-Awtorizzazzjoni għat-Tqegħid fis-Suq Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Polish: Częstotliwość zdefiniowano jako: bardzo często (≥ 1/10), często (≥ 1/100, < 1/10), niezbyt często (≥ 1/1 000 do < 1/100), rzadko (≥ 1/10 000 do < 1/1 000), bardzo rzadko (< 1/10 000), nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych).
Maltese: Il-frekwenzi huma definiti bħala komuni ħafna (≥1/10), komuni (≥1/100 sa <1/10), mhux komuni (≥1/1,000 sa <1/100), rari (≥1/10,000 sa <1/1,000), rari ħafna (<1/10,000), mhux magħruf (ma tistax tittieħed stima mid-data disponibbli).
Polish: c.140G>A lub 141G>A
Maltese: c.140G>A jew 141G>A
Polish: c.A374T/G383A
Maltese: A374T/G383A
Polish: c.1074G>T lub c.1074G>C c.G1074T lub c.G1074C
Maltese: c.1074G>T jew c.1074G>C c.G1074T jew c.G1074C
Polish: NIEZNANA (G183S)
Maltese: MHUX MAGĦRUF (G183S)
Polish: c.A924T lub c.A924C
Maltese: A924T jew c.A924C
Polish: c.1095T>A lub c.1095T>G c.T1095A lub c.T1095G
Maltese: c.1095T>A jew c.1095T>G c.T1095A jew c.T1095G
Polish: Naprzemiennie wyjmować kapsułki w dni oznaczone numerem nieparzystym i przedziurawiać perforowane białe kółka w dni oznaczone numerem parzystym, do 28. dnia włącznie.
Maltese: Alterna kuljum bejn li tieħu l-kapsula f'jiem b'numru fard u ttaqqab 'il barra iċ-ċrieki bojod mtaqqba f'jiem b'numru żewġ, sa u inkluż jum 28.
Polish: c.C816A lub c.C816G
Maltese: c.C816A jew c.C816G
Polish: że 99% radioznakowanej dawki odzyskanej w osoczu składało się z migalastatu w niezmienionej postaci (77%) i 3 odwodornionych metabolitów sprzężonych z O-glukuronidem, M1 do M3 (13%).
Maltese: C]-migalastat HC żvelat li 99% tad-doża radjutikkettata rkuprata fil-plażma kienet komposta minn migalastat mhux mibdul (77%) u minn 3 metaboliti konġugati ta dehydrogenated O-glucuronide, M1 sa M3 (13%).
Polish: Zmiana nukleotydu
Maltese: Bidla fin-nukleotidi
Polish: Zmiana sekwencji białkowej c.1A>C lub c.1A>T
Maltese: Bidla fis-Sekwenza tal-Proteina c.1A>C jew c.1A>T
Polish: c.T139C lub c.T139A
Maltese: T139C jew c.T139A
Polish: c.1147T>C lub c.1149C>G lub c.1149C>A
Maltese: c.1147T>C jew c.1149C>G jew c.1149C>A
Polish: NAZWA PODMIOTU ODPOWIEDZIALNEGO Amicus Therapeutics Europe Limited
Maltese: Amicus Therapeutics Europe Limited
Polish: c.1045T>C lub c.1045T>A c.T1045C lub c.T1045A
Maltese: c.1045T>C jew c.1045T>A c.T1045C jew c.T1045A
Polish: c.1065C>A lub c.1065C>G c.C1065A lub c.C1065G
Maltese: c.1065C>A jew c.1065C>G c.C1065A jew c.C1065G
Polish: c.G412A lub c.G412C
Maltese: c.G412A jew c.G412C
Polish: c.C519A lub c.C519G
Maltese: c.C519A jew c.C519G
Polish: c.611G>A lub 612G>A
Maltese: c.611G>A jew 612G>A
Polish: Jak przyjmować lek Galafold
Maltese: Mediċini oħra u Galafold
Polish: c.C159G lub c.C159A
Maltese: c.C159G jew c.C159A
Polish: • Nudności (mdłości)
Maltese: • Indiġestjoni (dispepsja)
Polish: c.C207A lub c.C207G
Maltese: c.C207A jew c.C207G
Polish: Po ich przejściu do lizosomów, dysocjacja migalastatu przywraca aktywność -Gal A, prowadząc do katabolizmu GL-3 i powiązanych substratów.
Maltese: Ġaladarba fil-liżożomi, id-diżassoċjazzjoni ta' migalastat ġġib lura l-attività -Gal A, u dan iwassal għal kataboliżmu ta' GL-3 u sottostrati relatati.
Polish: c.A442C lub c.T444A lub c.T444G
Maltese: A442C jew c.T444A jew c.T444G
Polish: c.T241C lub c.T241A
Maltese: T241C jew c.T241A
Polish: c.A124C lub c.A124T
Maltese: A124C jew c.A124T
Polish: Galafold nie jest przeznaczony do jednoczesnego stosowania z enzymatyczną terapią zastępczą (patrz punkt 4.4).
Maltese: Galafold mhuwiex intiż għall-użu fl-istess ħinma'terapija ta' sostituzzjoni tal-enzima (ara sezzjoni 4.4).
Polish: c.159C>G lub c.159C>A
Maltese: c.159C>G jew c.159C>A
Polish: c.T1147C lub c.C1149G lub c.C1149A
Maltese: T1147C jew c.C1149G jew c.C1149A
Polish: c.G285T lub c.G285C
Maltese: c.G285T jew c.G285C
Polish: c.1034C>G lub c.1034C>A c.C1034G lub c.C1034A
Maltese: c.1034C>G jew c.1034C>A c.C1034G jew c.C1034A
Polish: Mutacje GLA są także dostępne dla personelu medycznego na stronie www.galafoldamenabilitytable.com.
Maltese: Il-mutazzjonijiet GLA huma wkoll aċċessibbli mill-fornituri tal-kura tas-saħħa f'www.galafoldamenabilitytable.com.
Polish: c.G471C lub c.G471T
Maltese: G471C jew c.G471T
Polish: c.924A>T lub c.924A>C
Maltese: c.924A>T jew c.924A>C
Polish: c.T806G/G937T
Maltese: T806G/G937T
Polish: c.G284A lub c.G285A
Maltese: G284A jew c.G285A
Polish: c.G611A lub G612A
Maltese: G611A jew G612A
Polish: c.139T>C lub c.139T>A
Maltese: 139T>C jew c.139T>A
Polish: c.G982A lub c.G982C
Maltese: c.G982A jew c.G982C
Polish: c.280T>A lub c.281G>C
Maltese: 280T>A jew c.281G>C
Polish: (białkomocz)
Maltese: (vertigo)
Polish: c.T148C lub c.C150G lub c.C150A
Maltese: T148C jew c.C150G jew c.C150A
Polish: Pacjenci losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo w etapie 1, u których następnie zmieniono leczenie na Galafold w 6. miesiącu (etap 2) również wykazywali znamienne statystycznie obniżenie odkładania GL-3 w śródmiąższowych naczyniach włosowatych w 12. miesiącu (-0,33±0,15; -58%) (p=0,014).
Maltese: Pazjenti randomizzati għall-plaċebo fi Stadju 1 u li bdew jingħataw Galafold f'xahar 6 (Stadju 2) ukoll urew tnaqqis statistikament sinifikanti f'inklużjonijiet GL-3 fil-kapillari interstizjali f'xahar 12 (-0.33±0.15; -58%) (p=0.014).
Polish: g.941_5845del p.?
Maltese: g.941_5845del p.?(Exon1_2del)
Polish: c.1046G>A lub c.1047G>A c.G1046A lub c.G1047A
Maltese: c.1046G>A jew c.1047G>A c.G1046A jew c.G1047A
Polish: c.124A>C lub c.124A>T
Maltese: c.124A>C jew c.124A>T
Polish: c.G103C lub c.G103A
Maltese: c.G103C jew c.G103A
Polish: Ekspozycja osoczowa na migalastat (AUC0-∞) i Cmax wykazywała proporcjonalny do dawki wzrost przy dawkach doustnych migalastatu chlorowodorku wynoszących od 50 mg do 1250 mg.
Maltese: L-esponiment fil-plażma ta' migalastat hydrochloride (AUC0-∞) u Cmax wrew żidiet proporzjonali mad-doża f'dożi orali ta' migalastat minn 50 mg sa 1,250 mg.
Polish: c.T552A lub c.T552G
Maltese: c.T552A jew c.T552G
Polish: c.284G>A lub c.285G>A
Maltese: c.284G>A jew c.285G>A
Polish: c.G140A lub G141A
Maltese: c.G140A jew G141A
Polish: c.261G>C lub c.261G>T
Maltese: c.261G>C jew c.261G>T
Polish: c.T166A lub c.G167C
Maltese: c.T166A jew c.G167C
Polish: c.T187A lub c.G188C
Maltese: T187A jew c.G188C
Polish: c.412G>A lub c.412G>C
Maltese: c.412G>A jew c.412G>C
Polish: c.C279G lub c.C279A
Maltese: c.C279G jew c.C279A
Polish: c.T881G lub c.T881A
Maltese: T881G jew c.T881A
Polish: Średni zakres ekspozycji na dawkę produktu Galafold dostępną w obrocie w wysokości 123 mg co drugi dzień u pacjentów, którzy ukończyli badanie AT1001-041 wynosiła 3,57 (±1,23) lat (n=85).
Maltese: Ilkobor medju tal-esponiment tad-doża mqiegħda fis-suq ta' Galafold 123 mg QOD f'pazjenti li kienu qed ilestu studju AT1001-041 kien ta' 3.57 (±1.23) snin (n=85).
Polish: c.148T>C lub c.150C>G lub c.150C>A
Maltese: c.148T>C jew c.150C>G jew c.150C>A
Polish: c.187T>A lub c.188G>C
Maltese: c.187T>A jew c.188G>C
Polish: c.G216A lub c.G216T lub c.G216C
Maltese: c.G216A jew c.G216T jew c.G216C
Polish: Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu.
Maltese: Informazzjoni dettaljata dwar din il-mediċina tinsab fuq is-sit web tal-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini: http://www.ema.europa.eu.
Polish: c.241T>C lub c.241T>A
Maltese: 241T>C jew c.241T>A
Polish: c.216G>A lub c.216G>T lub c.216G>C
Maltese: c.216G>A jew c.216G>T jew c.216G>C
Polish: Netfang: MedInfo@amicusrx.com
Maltese: MedInfo@amicusrx.com
Polish: c.C525G lub c.C525A
Maltese: c.C525G jew c.C525A
Polish: c.C305G lub c.C305A
Maltese: c.C305G jew c.C305A
Polish: c.C233G lub c.C233A
Maltese: C233G jew c.C233A
Polish: Choroba Fabry`ego jest spowodowana niedoborem lub nieprawidłowością enzymu o nazwie alfa-galaktozydaza A (α-Gal A).
Maltese: Il-marda ta' Fabry hija kkawżata min-nuqqas ta' jew enzima difettuża li tissejjaħ alpha-galactosidase A (α-Gal A).
Polish: c.279C>G lub c.279C>A
Maltese: c.279C>G jew c.279C>A
Polish: Po podaniu wzrastających pojedynczych dawek doustnych (25-675 mg migalastatu chlorowodorku) nie stwierdzono tendencji do klirensu, CL/F).
Maltese: Wara d-dożi orali waħdanin li jiżdiedu, (25-675 mg migalastat hydrochloride), ma nstabux xejriet għat-tneħħija (clearance), CL/F).
Polish: c.A644G/G937T
Maltese: A644G/G937T
Polish: c.G132T lub c.G132C
Maltese: c.G132T jew c.G132C
Polish: c.G261C lub c.G261T
Maltese: G261C jew c.G261T
Polish: c.T960G lub c.T960A
Maltese: c.T960G jew c.T960A
Polish: c.A840T lub c.A840C
Maltese: A840T jew c.A840C
Polish: c.242G>A lub c.243G>A
Maltese: c.242G>A jew c.243G>A
Polish: c.285G>T lub c.285G>C
Maltese: c.285G>T jew c.285G>C
Polish: c.442A>C lub c.444T>A lub c.444T>G
Maltese: 442A>C jew c.444T>A jew c.444T>G
Polish: c.G734A lub c.G735A
Maltese: G734A jew c.G735A
Polish: c.A588T lub c.A588C
Maltese: A588T jew c.A588C
Polish: c.T337C lub c.T339A lub c.T339G
Maltese: T337C jew c.T339A jew c.T339G
Polish: c.C897G lub c.C897A
Maltese: c.C897G jew c.C897A
Polish: c.T280A lub c.G281C
Maltese: c.T280A jew c.G281C
Polish: Galafold jest wskazany do długotrwałego leczenia osób dorosłych i młodzieży w wieku 16 lat i powyżej z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry`ego (niedobór α-galaktozydazy A) z wrażliwą mutacją (patrz tabele w punkcie 5.1).
Maltese: Galafold huwa indikat għal kura fit-tul ta' adulti u adolexxenti fl-età ta' 16-il sena u aktar b'dijanjożi kkonfermata tal-marda ta' Fabry (defiċjenza ta' α-galactosidase A) u li għandhom mutazzjoni li tirrispondi għal Galafold (ara t-tabelli fis-sezzjoni 5.1).
Polish: c.G609C lub c.G609T
Maltese: c.G609C jew c.G609T
Polish: c.T514A lub c.G515C
Maltese: c.T514A jew c.G515C
Polish: SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE
Maltese: Riżultati Kliniċi Komposti
Polish: c.982G>A lub c.982G>C
Maltese: c.982G>A jew c.982G>C
Polish: c.103G>C lub c.103G>A
Maltese: c.103G>C jew c.103G>A
Polish: NIEZNANA (S65T)
Maltese: MHUX MAGĦRUF (S65T)
Polish: c.G153A lub c.G153T lub c.G153C
Maltese: G153A jew c.G153T jew c.G153C
Polish: c.G144T lub c.G144C
Maltese: c.G144T jew c.G144C
Polish: c.T258G lub c.T258A
Maltese: T258G jew c.T258A
Polish: Migalastat nie jest substratem dla MDR1 ani BCRP, ani nie jest inhibitorem ludzkich transporterów pompy lekowej BCRP, MDR1 i BSEP.
Maltese: Migalastat mhuwiex sottostrat ta' MDR1 jew BCRP, lanqas ma huwa inibitur ta' BCRP, MDR1 jew trasportaturi tal-effluss umani (human efflux transporters) BSEP.
Polish: c.612G>T lub c.612G>C
Maltese: c.612G>T jew c.612G>C
Polish: Jeden rękaw blistra leku Galafold = 14 kapsułek twardych = 28 dni terapii
Maltese: Folja (Blister) waħda ta' Galafold = 14-il kapusla iebsa = 28 jum ta' kura
Polish: Galafold zawiera substancję czynną migalastat.
Maltese: X'fih Galafold - Is-sustanza attiva hija migalastat.
Polish: Zaobserwowano jakościowe obniżenie poziomu GL-3 w różnych typach komórek nerkowych: odpowiednio w podocytach, komórkach mezangialnych i komórkach śródbłonka kłębuszków nerkowych, w ciągu 12 miesięcy leczenia produktem Galafold.
Maltese: GL-3 kien osservat f'diversi tipi ta' ċelloli tal-kliewi: podoċiti (podocytes), ċelloli meżanġjali (mesangial cells), u ċelloli glomerulari endoteljali, rispettivament, fuq 12-il xahar ta' kura b'Galafold.
Polish: c.525C>G lub c.525C>A
Maltese: c.525C>G jew c.525C>A
Polish: c.T859C lub c.T859A
Maltese: c.T859C jew c.T859A
Polish: c.552T>A lub c.552T>G
Maltese: c.552T>A jew c.552T>G
Polish: c.243G>T lub c.243G>C
Maltese: c.243G>T jew c.243G>C
Polish: c.G131A lub c.G132A
Maltese: G131A jew c.G132A
Polish: c.T817C lub c.T819A lub c.T819G
Maltese: T817C jew c.T819A jew c.T819G
Polish: c.G567C lub c.G567T
Maltese: c.G567C jew c.G567T
Polish: c.540G>C lub c.540G>T
Maltese: c.540G>C jew c.540G>T
Polish: c.166T>A lub c.167G>C
Maltese: c.166T>A jew c.167G>C
Polish: c.816C>A lub c.816C>G
Maltese: c.816C>A jew c.816C>G
Polish: c.T465A lub c.T465G
Maltese: c.T465A jew c.T465G
Polish: c.863delC
Maltese: 863delC
Polish: c.G561T lub c.G561A lub c.G561C
Maltese: c.G561T jew c.G561A jew c.G561C
Polish: c.C747G lub c.C747A
Maltese: C747G jew c.C747A
Polish: c.609G>C lub c.609G>T
Maltese: c.609G>C jew c.609G>T
Polish: c.G243T lub c.G243C
Maltese: G243T jew c.G243C
Polish: W badaniu u osób nieotrzymujących wcześniej ERT Galafold spowodował istotny statystycznie spadek LVMi (p< 0,05); średnia zmiana od wartości wyjściowej po upływie 18. do 24. miesięcy wynosiła 7,7 (95% CI: -15,4, -0,01; n=27).
Maltese: Fil-prova mingħajr esperjenza tal-ERT, Galafold irriżulta fi tnaqqis statistikament sinifikanti fil-LVMi (p< 0.05); il-bidla medja mil-linja bażi fil-LVMi għal Xahar 18 sa 24 kienet ta' -7.7 (95% CI: -15.4, -0.01; n=27).
Polish: c.G540C lub c.G540T
Maltese: c.G540C jew c.G540T
Polish: c.258T>G lub c.258T>A
Maltese: c.258T>G jew c.258T>A
Polish: c.141G>C lub c.141G>T
Maltese: c.141G>C jew c.141G>T
Polish: c.881T>G lub c.881T>A
Maltese: c.881T>G jew c.881T>A
Polish: c.207C>A lub c.207C>G
Maltese: c.207C>A jew c.207C>G
Polish: c.817T>C lub c.819T>A lub c.819T>G
Maltese: c.817T>C jew c.819T>A jew c.819T>G
Polish: c.G830A lub c.G831A
Maltese: c.G830A jew c.G831A
Polish: NIEZNANA (del Exon1_2?)
Maltese: MHUX MAGĦRUF (del Exon1_2?)
Polish: c.363delT
Maltese: 363delT
Polish: c.G612T lub c.G612C
Maltese: G612T jew c.G612C
Polish: c.144G>T lub c.144G>C
Maltese: c.144G>T jew c.144G>C
Polish: c.519C>A lub c.519C>G
Maltese: c.519C>A jew c.519C>G
Polish: c.G242A lub c.G243A
Maltese: G242A jew c.G243A
Polish: c.G228C lub c.G228A lub c.G228T
Maltese: G228C jew c.G228A jew c.G228T
Polish: c.707G>A lub c.708G>A
Maltese: c.707G>A jew c.708G>A
Polish: c.830G>A lub c.831G>A
Maltese: c.830G>A jew c.831G>A
Polish: c.801G>A (domniemane miejsce splicingu)
Maltese: c.801G>A (sit probabbli ta' tagħqid)
Polish: c.233C>G lub c.233C>A
Maltese: 233C>G jew c.233C>A
Polish: c.126G>A lub c.126G>C lub c.126G>T
Maltese: c.126G>A jew c.126G>C jew c.126G>T
Polish: c.337T>C lub c.339T>A lub c.339T>G
Maltese: c.337T>C jew c.339T>A jew c.339T>G
Polish: c.132G>T lub c.132G>C
Maltese: c.132G>T jew c.132G>C
Polish: • Duszność
Maltese: • Uġigħ
Polish: c.C453G lub c.C453A
Maltese: C453G jew c.C453A
Polish: c.G801A (domniemane miejsce splicingu)
Maltese: c.G801A (sit probabbli ta' tagħqid)
Polish: W badaniu u osób nieleczonych ERT Galafold spowodował istotne statystycznie obniżenie stężenia lizo-Gb3 w osoczu i inkluzje GL-3 w śródmiąższowych nerkowych naczyniach włosowatych u pacjentów z wrażliwymi mutacjami.
Maltese: Fil-prova mingħajr esperjenza tal-ERT, Galafold wera tnaqqis statistikament sinifikanti f'konċentrazzjonijiet tal-plażma ta' lyso-Gb3 u ta' inklużjonijiet GL-3 tal-kapillari interstizjali tal-kliewi f'pazjenti b'mutazzjonijiet li jirrispondu ghal Galafold.
Polish: België/Belgique/Belgien Amicus Therapeutics Europe Limited Tél/Tel: 0800 79245 e-mail: MedInfo@amicusrx.com
Maltese: België/Belgique/Belgien Amicus Therapeutics Europe Limited Tél/Tel: 0800 79245 e-mail:
Polish: c.305C>G lub c.305C>A
Maltese: c.305C>G jew c.305C>A
Polish: Około 20% całkowitej radioznakowanej dawki zostało wydalone z kałem, przy czym migalastat w postaci niezmienionej był jedynym oznaczonym składnikiem.
Maltese: Bejn wieħed u ieħor 20% tad-doża totali radjutikkettata kienet imneħħija (excreted) fl-ippurgar, b'migalastat mhux mibdul ikun l-unika komponent imkejjel.
Polish: c.T610C lub c.T610A
Maltese: c.T610C jew c.T610A
Polish: Tabela 2: Tabela wrażliwości na Galafold (migalastat) Zmiana nukleotydu
Maltese: Tabella 2: Tabella ta' mutazzjonijiet li jirrispondu għal Galafold (migalastat) Bidla fin-nukleotidi
Polish: c.859T>C lub c.859T>A
Maltese: c.859T>C jew c.859T>A
Polish: Każda kapsułka zawiera migalastatu chlorowodorek, odpowiadający 123 mg migalastatu.
Maltese: Kull kapsula fiha migalastat hydrochloride ekwivalenti għal 123 mg migalastat.
Polish: c.153G>A lub c.153G>T lub c.153G>C
Maltese: c.153G>A jew c.153G>T jew c.153G>C
Polish: c.567G>C lub c.567G>T
Maltese: c.567G>C jew c.567G>T
Polish: W badaniu u osób otrzymujących wcześniej ERT analiza złożonego punktu końcowego obejmującego zdarzenia nerkowe, sercowe i mózgowo-naczyniowe albo zgon, wykazała, że częstość zdarzeń w grupie leczonej produktem Galafold wyniosła 29%, natomiast w grupie ERT - 44% w okresie 18 miesięcy.
Maltese: Fil-prova b'' esperjenza tal-ERT analiżi ta' riżultat kliniku kompost magħmul minn avvenimenti tal-kliewi, tal-qalb, ċerebrovaskulari, jew mewt, il-frekwenza tal-avvenimenti osservati fil-grupp tal-kura ta' Galafold kienet ta' 29% imqabbla ma' 44% fil-grupp ERT fuq 18-il xahar.
Polish: c.960T>G lub c.960T>A
Maltese: c.960T>G jew c.960T>A