FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: Podem afetar até 1 em 10 pessoas.
Bulgarian: Може да засегнат до 1 на 10 души.
Portuguese: Recomenda-se um acompanhamento contínuo.
Bulgarian: Препоръчва се продължително наблюдение.
Portuguese: 0,429 c (0,24-0,72)
Bulgarian: 0,429в (0,24-0,72)
Portuguese: A reação adversa mais frequentemente notificada foi pirexia.
Bulgarian: Най-често съобщаваната нежелана реакция е била пирексия.
Portuguese: Todos estes doentes tinham tomado anteriormente PEG-ADA.
Bulgarian: Всички тези пациенти преди това са приемали PEG-ADA.
Portuguese: d dAXP=dAMP+dADP+dATP.
Bulgarian: г dAXP=dAMP+dADP+dATP.
Portuguese: Os doentes podem desenvolver autoimunidade.
Bulgarian: Пациентите могат да развият автоимунитет.
Portuguese: Após um enxerto bem-sucedido no doente, espera-se que os efeitos do produto sejam para toda a vida.
Bulgarian: След успешно присаждане при пациента, се очаква ефектите от продукта да са доживотни.
Portuguese: Antes e durante o tratamento com Strimvelis
Bulgarian: Преди и по време на лечение със Strimvelis
Portuguese: Strimvelis não é adequado para algumas pessoas
Bulgarian: Strimvelis не е подходящ за някои хора
Portuguese: São recolhidas duas amostras
Bulgarian: Вземат се две проби
Portuguese: n/a - não aplicável.
Bulgarian: n/a - неприложимо.
Portuguese: c As infeções graves são as que necessitam de hospitalização ou que a prolongam.
Bulgarian: вТежки инфекции са тези, които изискват хоспитализация или удължават хоспитализацията.
Portuguese: - O seu médico irá dar-lhe um Cartão de Alerta do Doente.
Bulgarian: - Вашият лекар ще Ви даде Сигнална карта за пациента.
Portuguese: 6 horas.
Bulgarian: 6 часа
Portuguese: Conservar a 15-30°C.
Bulgarian: Да се съхранява при 15-30°C.
Portuguese: A segurança e eficácia de Strimvelis em crianças com menos de seis meses de idade ou mais de 6 anos e 1 mês não foram estabelecidas (ver secção 4.4).
Bulgarian: Безопасността и ефикасността на Strimvelis при деца на възраст под шест месеца или на възраст над 6 години и 1 месец не са установени (вж. точка 4.4).
Portuguese: Espera-se que os doentes participem num registo pós-tratamento e que sejam seguidos a longo prazo.
Bulgarian: От пациентите се очаква да се включат в следлечебен регистър и ще бъдат проследявани дългосрочно.
Portuguese: Os resultados do controlo de qualidade de fase dois só estarão disponíveis após a perfusão do produto.
Bulgarian: Резултатите от втория етап на качествения контрол ще са налични само след инфузията на продукта.
Portuguese: A mediana de idades ao longo do programa foi de 1,7 anos (intervalo 0,5 a 6,1) e 61% era do sexo masculino.
Bulgarian: Медианата на възрастта в програмата е 1,7 години (диапазон от 0,5 до 6,1 години) и 61% са от мъжки пол.
Portuguese: A presença do transgene leva a um aumento da expressão de ADA.
Bulgarian: Наличието на трансген води до повишена експресия на ADA.
Portuguese: Uma vez que este medicamento será administrado por um médico qualificado, é ele o responsável por deitar fora o produto.
Bulgarian: Тъй като това лекарство се прилага от квалифициран лекар, той/тя е отговорен за правилното изхвърляне на продукта.
Portuguese: Não foi estabelecida uma evidência de causalidade com o produto.
Bulgarian: Не са установени доказателства за причинно-следствена връзка с продукта.
Portuguese: • fraqueza e dor nos pés e nas mãos (síndrome de Guillain-Barré)
Bulgarian: слабост и болка в краката и ръцете (синдром на Guillain-Barré)
Portuguese: Fabricante MolMed SpA 58 Via Olgettina
Bulgarian: MolMed SpA 58 Via Olgettina
Portuguese: Se está grávida ou a amamentar, se pensa estar grávida ou planeia engravidar, consulte o seu médico antes de lhe ser administrado este medicamento.
Bulgarian: Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност, уведомете Вашия лекар, преди да Ви бъде приложено това лекарство.
Portuguese: O período de administração é de, aproximadamente, 20 minutos (ver secção 6.6).
Bulgarian: Продължителността на приложение е приблизително 20 минути (вж. точка 6.6).
Portuguese: • Medidas adicionais de minimização do risco
Bulgarian: Допълнителна мярка за свеждане на риска до минимум
Portuguese: Hipersensibilidade ao produto ou a qualquer um dos excipientes mencionados na secção 6.1.
Bulgarian: Свръхчувствителност към продукта или към някое от помощните вещества, изброени в точка 6.1.
Portuguese: Data da primeira autorização: 26 maio 2016
Bulgarian: 26 май 2016 г.
Portuguese: Tendo em conta a reduzida população de doentes e o tamanho das coortes, as reações adversas na tabela não fornecem uma perspetiva completa da natureza e frequência desses acontecimentos.
Bulgarian: Предвид малката популация пациенти и малкия размер на кохортите, нежеланите реакции в таблицата не дават пълна представа относно характера и честотата на тези събития.
Portuguese: Strimvelis deve ser administrado apenas após consulta com o doente e/ou família.
Bulgarian: Strimvelis трябва да се прилага само след консултация с пациента и/или семейството.
Portuguese: Com esta doença, o sistema imunitário não funciona corretamente na defesa do corpo contra infeções.
Bulgarian: При това заболяване имунната система не функционира правилно, за да защити организма от инфекции.
Portuguese: Se os testes mostrarem algo que o possa afetar (ou à sua criança), o médico irá tratá-lo em conformidade.
Bulgarian: Ако изследванията покажат нещо, което може да Ви се отрази неблагоприятно (или на Вашето дете), лекарят ще Ви лекува по подходящ начин.
Portuguese: Por ser administrado pouco tempo depois da sua preparação, os resultados finais de alguns desses testes não estarão prontos antes de o medicamento ser administrado.
Bulgarian: Тъй като се прилага скоро след производството, крайните резултати от някои от тези изследвания няма да са готови преди прилагането на лекарството.
Portuguese: Esta informação é disponibilizada no Cartão de Alerta do Doente.
Bulgarian: Тази информация е включена в Сигналната карта за пациента.
Portuguese: A taxa de perfusão não deverá exceder 5 ml/kg/h.
Bulgarian: Скоростта на инфузия не трябва да надвишава 5 ml/kg/h.
Portuguese: Oitenta e três por cento eram caucasianos (56% de ascendência Caucasiana/Europeia e 28% de ascendência Árabe/Norte-Africana), 11% Afro-Americanos/Africanos e 6% Asiáticos.
Bulgarian: Осемдесет и три процента са от бялата раса (56% от кавказки/европейски произход и 28% от арабски/северноафрикански произход), 11% са афроамериканци/африканци и 6% са азиатци.
Portuguese: Os doentes devem ser cuidadosamente monitorizados devido a potenciais acontecimentos relacionados com cateteres.
Bulgarian: Пациентите трябва да се проследяват внимателно за възможни събития, свързани с катетъра.
Portuguese: Os resultados aos 3 anos dos doentes tratados no estudo piloto são apresentados na Tabela 1.
Bulgarian: Резултатите след 3 години за пациентите, лекувани в основното проучване, са представени в Таблица 1.
Portuguese: Acompanhamento a longo prazo
Bulgarian: Дългосрочно проследяване
Portuguese: O médico deverá monitorizar e/ou tratar o doente em conformidade.
Bulgarian: Лекуващият лекар трябва да проследява и/или да лекува пациента, както е подходящо.
Portuguese: Número total de células:
Bulgarian: Общ брой клетки:
Portuguese: Doentes tratados no estudo piloto
Bulgarian: Пациенти, лекувани в основното проучване
Portuguese: Este medicamento contém células geneticamente modificadas.
Bulgarian: Това лекарство съдържа генетично модифицирани клетки.
Portuguese: Para mais informações sobre o que acontece antes e durante o tratamento, ver secção 3, Como é administrado Strimvelis.
Bulgarian: За повече информация относно това, какво се случва преди и по време на лечение вижте точка 3 „Как се прилага Strimvelis".
Portuguese: Os sacos devem ser mantidos dentro do recipiente exterior até estarem prontos a utilizar.
Bulgarian: Инфузионните сакове трябва да се съхраняват във външния контейнер до готовност за употреба.
Portuguese: Inserir um novo gene no ADN pode causar leucemia.
Bulgarian: Въвеждането на нов ген в ДНК може да причини левкемия.
Portuguese: Todas as reações adversas identificadas na tabela (à exceção daquelas potencialmente relacionadas com bussulfano) são consideradas como estando relacionadas com a reconstituição imunológica, devido à sua natureza e momento de aparecimento.
Bulgarian: Всички установени нежелани реакции в таблицата (освен тези, потенциално свързани с бусулфан) се считат за свързани с имунна реактивация поради техния характер и време на възникване.
Portuguese: Estas reações adversas autoimunes foram notificadas por indivíduos após a terapia genética.
Bulgarian: Тези автоимунни нежелани реакции са съобщавани за участници след генна терапия.
Portuguese: • a amostra de reserva, pelo menos 3 semanas antes.
Bulgarian: резервна проба, най-малко 3 седмици предварително.
Portuguese: Superfícies e materiais de trabalho que possam potencialmente ter estado em contacto com Strimvelis devem ser descontaminados com desinfetante apropriado.
Bulgarian: Работните повърхности и материали, които потенциално са били в контакт със Strimvelis, трябва да се деконтаминират с подходящ дезинфектант.
Portuguese: A utilização de Strimvelis em doentes mais velhos do que os anteriormente estudados deve ser cuidadosamente considerada e reservada apenas para situações em que todas as outras opções de tratamento razoáveis tenham sido esgotadas.
Bulgarian: Употребата на Strimvelis при по-възрастни от проучените преди това пациенти трябва да се обмисли внимателно и да се остави само за случаи, в които са изчерпани всички други подходящи възможности за лечение.
Portuguese: Os níveis plasmáticos de bussulfano devem ser medidos após a primeira dose de cada dia, através de amostras de sangue em série utilizando um método adequado.
Bulgarian: Плазмените нива на бусулфан трябва да се измерят след първата доза във всеки от дните чрез серийни кръвни проби с използване на подходящ метод.
Portuguese: Se a AUC de bussulfano exceder os 4.000 nanogramas/ml*h (974 µmol/L.minuto), a dose deve ser devidamente reduzida com base na AUC.
Bulgarian: Ако AUC на бусулфан надвишава 4 000 нанограма/ml*h (974 µmol/l.минута), дозата трябва съответно да се намали въз основа на AUC.
Portuguese: Idosos Strimvelis não se destina a utilização em doentes com idade >65 anos, e não foi estudado neste grupo etário.
Bulgarian: Strimvelis не е предназначен за употреба при пациенти на възраст > 65 години и не е проучван в тази възрастова група.
Portuguese: • se o medicamento tiver ficado contaminado aquando da sua preparação
Bulgarian: ако лекарството бъде замърсено, докато се произвежда
Portuguese: Leia com atenção todo este folheto antes de lhe ser administrado (ou à sua criança) este medicamento, pois contém informação importante para si.
Bulgarian: Прочетете внимателно цялата листовка, преди да Ви бъде приложено това лекарство (или да бъде приложено на Вашето дете), тъй като тя съдържа важна за Вас информация.
Portuguese: Se existir a possibilidade de engravidar, deverá utilizar um contracetivo de barreira (como o preservativo) durante o tratamento e durante, pelo menos, 6 meses após o final do mesmo.
Bulgarian: Ако е възможно да забременеете, трябва да използвате бариерен контрацептив (като презерватив) по време на лечение и най-малко 6 месеца след това.
Portuguese: Não foram avaliados os efeitos na fertilidade masculina e feminina em estudos efetuados em animais.
Bulgarian: Ефектите върху мъжкия и женския фертилитет не са оценявани в проучвания с животни.
Portuguese: A atividade da ADA manteve-se aumentada ao longo dos 3 anos de acompanhamento.
Bulgarian: ADA активността остава повишена през цялата продължителност на 3-годишното проследяване.
Portuguese: • aumento da temperatura (pirexia)
Bulgarian: повишена температура (пирексия)
Portuguese: A maioria dos murganhos demonstrou reconstituição do sistema hematopoiético no final do estudo.
Bulgarian: По-голямата част от мишките показват реконституция на хематопоетичната система до края на проучването.
Portuguese: O período de hospitalização de 3 meses imediatamente após a terapia genética foi excluído dos cálculos.
Bulgarian: 3-месечният период на хоспитализация, непосредствено след генната терапия, е изключен от изчислението.
Portuguese: - O outro componente é o cloreto de sódio (ver secção 2, Strimvelis contém sódio).
Bulgarian: - Другата съставка е натриев хлорид (вижте точка 2 „Strimvelis съдържа натрий").
Portuguese: Adicionalmente, as reações adversas relacionadas com alergias na tabela foram notificados maioritariamente entre o terceiro mês e o terceiro ano do período de acompanhamento.
Bulgarian: В допълнение, свързаните с алергии нежелани реакции в таблицата, са съобщавани в повечето случаи по време на 3-месечния до 3-годишен период на проследяване.
Portuguese: A natureza de Strimvelis faz com que os estudos convencionais de farmacocinética, absorção, distribuição, metabolismo e eliminação não se apliquem.
Bulgarian: Естеството на Strimvelis е такова, че конвенционалните проучвания на фармакокинетиката, абсорбцията, разпределението, метаболизма и елиминирането не са неприложими.
Portuguese: Recolhida amostra de reserva das células estaminais para serem guardadas como reserva (ver acima)
Bulgarian: Взема се резервна проба от стволови клетки за да се съхранява като резерва (вижте по-горе)
Portuguese: Nos doentes tratados no estudo piloto, a taxa de infeções graves diminuiu ao longo do período de acompanhamento (Tabela 2).
Bulgarian: При пациентите, лекувани в основното проучване, честотата на тежки инфекции намалява през целия период на проследяване (Таблица 2).
Portuguese: As reações adversas estão listadas abaixo por classe de sistema de órgãos MedDRA e por frequência.
Bulgarian: Нежеланите реакции са изброени по-долу по класификацията на MedDRA по системо-органни класове и по честота.
Portuguese: O TAIM deverá planear para incluir relatórios regulares do progresso do registo no RPS e disponibilizar relatórios de estudos interinos a cada 2 anos até ao final do registo.
Bulgarian: ПРУ ще планира включването на редовни доклади за прогреса на регистъра в периодичнит е актуализиран и доклади за безопасност и ще предоставя междинни доклади от проучването на всеки 2 години, докато завърши регистъра.
Portuguese: Esta será usada na preparação de Strimvelis, através da colocação de um novo gene nas células.
Bulgarian: Тя ще бъде използвана за производство на Strimvelis чрез поставяне на нов ген в клетките.
Portuguese: Strimvelis é submetido a uma variedade de testes antes de ser utilizado.
Bulgarian: Strimvelis се подлага на поредица от изследвания, преди да се използва.
Portuguese: Devem ser seguidas as diretrizes locais de biossegurança aplicáveis para tais produtos (ver secção 6.6).
Bulgarian: Трябва да се спазват местните указания за биологична безопасност, приложими за такива продукти (вж. точка 6.6).
Portuguese: Antes do lançamento de Strimvelis em cada Estado-Membro, o Titular da Autorização de Introdução no Mercado (TAIM) deve acordar o conteúdo e formato dos materiais educacionais para os pais/cuidadores e para os profissionais de saúde, detalhes de prescrição restrita e formulário de consentimento do produto/acesso controlado, incluindo meios de comunicação, modalidades de distribuição e quaisquer outros aspetos do programa, com as Autoridades Competentes Nacionais.
Bulgarian: Преди пускането на пазара на Strimvelis във всяка държава членка, притежателят на разрешението за употреба (ПРУ) трябва да съгласува с националния компетентен орган съдържанието и формата на обучителните материали за родители/болногледачи и медицински специалисти, детайлите относно ограниченото лекарско предписание и формуляр за съгласие с контролиран достъп/продукт, включително средствата за комуникация и начините на дистрибуция, както и всички други аспекти на програмата.
Portuguese: Apenas devem ser utilizados filtros destinados a utilização com conjuntos de transfusão para prevenir a remoção inadvertida de células do produto.
Bulgarian: Трябва да се използват само филтри, предназначени за употреба с трансфузионни системи, за да се предотврати неволно отстраняване на клетки от продукта.
Portuguese: Nalguns casos, o doente poderá estar impossibilitado de receber Strimvelis, devido a problemas de fabrico.
Bulgarian: В някои случаи може да не е възможно на пациента да се приложи Strimvelis поради производствени затруднения.
Portuguese: A dose total de bussulfano é de 4 mg/kg, dividida em 8 doses de 0,5 mg/kg.
Bulgarian: Общата доза бусулфан е 4 mg/kg, разделена на 8 дози по 0,5 mg/kg.
Portuguese: Será administrado um medicamento chamado bussulfano quatro vezes por dia durante dois dias (total de 8 doses)
Bulgarian: Лекарство, наречено бусулфан, се прилага четири пъти дневно в продължение на два дни (общо 8 дози)
Portuguese: Fale com o seu médico ou enfermeiro antes de lhe ser administrado (ou à sua criança) este medicamento.
Bulgarian: Говорете с Вашия лекар или медицинска сестра, преди това лекарство да бъде приложено на Вас (или на Вашето дете).
Portuguese: Os efeitos marcados com * podem estar relacionados com o bussulfano.
Bulgarian: Тези, маркирани с *, може да са свързани с бусулфан.
Portuguese: Cerca de 15 a 30 minutos antes do tratamento
Bulgarian: Около 15 до 30 минути преди лечение
Portuguese: O que é Strimvelis e para que é utilizado
Bulgarian: Какво представлява Strimvelis и за какво се използва
Portuguese: Não estão disponíveis dados clínicos sobre a exposição durante a gravidez.
Bulgarian: Не са налични клинични данни относно експозиция при бременност.
Portuguese: Strimvelis destina-se apenas para utilização autóloga (ver secção 4.4).
Bulgarian: Strimvelis е предназначен само за автоложна употреба (вж. точка 4.4).
Portuguese: Os doentes que receberam anteriormente PEG-ADA descontinuaram este tratamento 10 a 22 dias antes do tratamento com Strimvelis.
Bulgarian: При пациентите, на които по-рано е прилагана PEG-ADA, това лечение се спира 10 до 22 дни преди терапията със Strimvelis.
Portuguese: Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, a Holanda
Bulgarian: Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam,
Portuguese: Efeitos secundários muito frequentes Podem afetar mais de 1 em 10 pessoas:
Bulgarian: Може да засегнат повече от 1 на 10 души:
Portuguese: ID do Doente:
Bulgarian: Идентификационен номер на пациента:
Portuguese: Em ensaios clínicos de terapia genética para outras doenças (que não a ADA-SCID), alguns doentes desenvolveram leucemia ou outros cancros do sistema sanguíneo.
Bulgarian: В клинични изпитвания на генна терапия за други заболявания (не ADA-SCID) някои пациенти развиват левкемия или други видове рак на кръвта.
Portuguese: Resultados aos 3 anos para a população ITT no estudo piloto* Objetivo de eficácia
Bulgarian: Резултати след 3 години за ITT популацията в основното проучване*
Portuguese: Asma, rinite alérgica
Bulgarian: Астма, алергичен ринит
Portuguese: Após notificação, o médico responsável poderá ter de modificar o programa de tratamento do doente em conformidade (isto é, cessar o condicionamento com bussulfano e/ou administração do tratamento com a reserva de células estaminais, se apropriado).
Bulgarian: След уведомление може да е необходимо лекуващият лекар да промени програмата за лечение на пациента по съответния начин (т.е. прекратяване на подготовката с бусулфан и/или приложение на лечение с резервния запас от стволови клетки, ако е подходящо).
Portuguese: • se não houver células suficientes do tipo correto para a preparação do medicamento
Bulgarian: ако няма достатъчно от точния тип клетки за производство на лекарството
Portuguese: Infeções graves n
Bulgarian: Тежки инфекции n
Portuguese: Antecedentes de terapia genética.
Bulgarian: Анамнеза за предходна генна терапия.
Portuguese: A produção bem-sucedida de células T após Strimvelis poderá também ser afetada pela função tímica residual que poderá ficar comprometida em crianças mais velhas.
Bulgarian: Успешното образуване на T клетки след приложение на Strimvelis е възможно също така да бъде повлияно от остатъчна функция на тимуса, който може да се увреди при по-големи деца.
Portuguese: Antes de Strimvelis ser preparado, o médico irá realizar testes para se certificar de que você (ou a sua criança) não têm certas infeções (ver secção 2).
Bulgarian: Преди производство на Strimvelis лекарят ще направи изследвания, за да се увери, че Вие (или Вашето дете) не сте носители на определени инфекции (вижте точка 2).
Portuguese: Os resultados de dAXP baseiam-se numa análise da resposta da percentagem de doentes após a terapia genética que alcançaram a definição de desintoxicação metabólica adequada, assim sendo, os valores iniciais não se aplicam.
Bulgarian: Резултатите за dAXP са въз основа на анализ на повлияване на процента пациенти след генна терапия, които отговарят на определението за адекватна метаболитна детоксикация, и по тази причина стойност на изходно ниво е неприложима.
Portuguese: Não foram realizados estudos de carcinogenicidade, uma vez que não estava disponível nenhum modelo animal adequado para avaliar o potencial tumorigénico de Strimvelis, devido à incapacidade de atingir um enxerto a longo prazo de células transduzidas em murganhos.
Bulgarian: Не са провеждани проучвания за карциногенност, тъй като липсва подходящ животински модел, за да се оцени туморогенният потенциал на Strimvelis, поради невъзможност да се постигне дългосрочно присаждане на трансдуцирани клетки при мишки.
Portuguese: • se tiver havido um atraso na chegada do medicamento ao hospital onde o tratamento ia decorrer.
Bulgarian: ако има забавяне при доставката на лекарството в клиниката, където се провежда лечението.
Portuguese: É necessário um formulário de consentimento do produto preenchido antes de iniciar o tratamento.
Bulgarian: Преди започване на лечение е необходим попълнен формуляр за съгласие за продукта.
Portuguese: NÚMERO(S) DA AUTORIZAÇÃO DE INTRODUÇÃO NO MERCADO EU/1/16/1097/001
Bulgarian: EU/1/16/1097/001
Portuguese: Strimvelis deve ser utilizado com precaução em doentes com idade superior a 6 anos e 1 mês e inferior a 6 meses, uma vez que não existem dados provenientes de ensaios clínicos para esses intervalos etários.
Bulgarian: Strimvelis трябва да се използва внимателно при пациенти, по-големи от 6 години и 1 месец и по-малки от 6 месеца, тъй като липсват данни от клинични изпитвания при тези възрастови диапазони.
Portuguese: Não utilize este medicamento após o prazo de validade e hora (EXP) impressos no rótulo do recipiente e no rótulo do saco de perfusão.
Bulgarian: Не използвайте това лекарство след датата и часа на годност (Годен до:), отбелязани върху етикета на контейнера и етикета на инфузионния сак.
Portuguese: Não é expectável que Strimvelis interaja com a família de enzimas do citocromo hepático P-450 ou transportadores de medicamentos.
Bulgarian: Не се очаква Strimvelis да взаимодейства с ензими от семейството на чернодробния цитохром P-450 или с лекарствени транспортери.
Portuguese: Recomenda-se que os doentes sejam monitorizados a longo prazo com, pelo menos, visitas anuais durante os primeiros onze anos e depois aos 13 e 15 anos após o tratamento com Strimvelis, que incluam um hemograma completo diferencial, bioquímico e tirotropina.
Bulgarian: Препоръчва се пациентите да бъдат проследявани дългосрочно, с визити поне веднъж годишно през първите единадесет години и след това на 13-та и 15-та година след лечение със Strimvelis, като се включва пълна кръвна картина с диференциално броене, биохимични показатели и тиреостимулиращ хормон.
Portuguese: Alguns doentes tiveram de retomar a terapêutica de substituição enzimática prolongada e/ou receber um transplante de células estaminais (ver secção 5.1).
Bulgarian: При някои пациенти се е наложило подновяване на дългосрочната ензимозаместителна терапия и/или е трябвало да бъдат подложени на трансплантация на стволови клетки (вж. точка 5.1).
Portuguese: Existiram casos em que o tratamento com Strimvelis não teve êxito.
Bulgarian: Има случаи, в които лечението със Strimvelis е било неуспешно.