FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: In order to confirm the efficacy and safety of Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, the MAH should submit interim and final data on Study HGB-207
Spanish: Para confirmar la eficacia y la seguridad de Zynteglo en pacientes a partir de 12 años con β-talasemia con dependencia transfusional (TDT) que no tengan el genotipo β0/β0, el TAC debe presentar datos provisionales y finales sobre el Estudio HGB-207.
English: Anti-retroviral and hydroxyurea use
Spanish: Uso de antirretrovirales e hidroxiurea
English: The Lot Information Sheet is included inside the lid of the cryoshipper used to transport Zynteglo.
Spanish: La etiqueta con la información del lote se incluye en el interior de la tapa del recipiente criogénico para el transporte de Zynteglo.
English: Cardiac flutter
Spanish: Aleteo cardiaco
English: Among these 4 patients, the median (min, max) weighted average Hb during TI was 12.42 (11.5, 12.6) g/dL (Table 5).
Spanish: Entre estos 4 pacientes, la mediana (mín, máx) ponderada del promedio de Hb durante la IT fue de 12,42 (11,5, 12,6) g/dl (Tabla 5).
English: PHARMACOLOGICAL PROPERTIES 5.1 Pharmacodynamic properties
Spanish: PROPIEDADES FARMACOLÓGICAS Propiedades farmacodinámicas
English: A negative serology test for HIV is necessary to ensure acceptance of apheresis material for Zynteglo manufacturing.
Spanish: Es necesario que las pruebas serológicas para el VIH sean negativas con el fin de garantizar la aceptación del material de aféresis para la fabricación de Zynteglo.
English: Platelet counts should be monitored according to medical judgment until platelet engraftment and platelet recovery are achieved.
Spanish: Según criterio médico, se harán recuentos de plaquetas hasta alcanzar el prendimiento de plaquetas y la recuperación plaquetaria.
English: The minimum target number of CD34+ cells to be collected is 12 × 106 CD34+ cells/kg.
Spanish: El número objetivo mínimo de células CD34+ que se recogerán es de 12 × 106 células CD34+/kg.
English: It is unknown whether Zynteglo is excreted in human milk.
Spanish: Se desconoce si Zynteglo se excreta en la leche materna.
English: (mL/kg/year) median (min, max)
Spanish: (ml/kg/año), mediana (mín, máx)
English: Full myeloablative conditioning must be administered before infusion of Zynteglo (see section 5.1 for a description of the myeloablative regimen used in clinical studies).
Spanish: Se debe administrar un acondicionamiento mieloablativo completo antes de la perfusión de Zynteglo (ver sección 5.1 para una descripción de la pauta mieloablativa utilizada en los estudios clínicos).
English: o Information on the possibility of false positivity of certain commercial HIV tests because of Zynteglo.
Spanish: o Información de que debido a Zynteglo existe la posibilidad de falsos positivos en ciertas pruebas de VIH comerciales.
English: It is not known whether the ingredients of Zynteglo can pass into breast milk.
Spanish: Se desconoce si los componentes de Zynteglo pueden pasar a la leche materna.
English: • increase or decrease in white blood cells
Spanish: • aumento o disminución de los niveles de glóbulos blancos
English: The median (min, max) time to last RBC transfusion was 0.46 (0.2, 5.8) months following Zynteglo infusion.
Spanish: La mediana (mín, máx) de tiempo hasta la última transfusión de ERI fue de 0,46 (0,2, 5,8) meses después de la perfusión de Zynteglo.
English: Mobilisation and apheresis
Spanish: Movilización y aféresis
English: n/N^ [95% CI]
Spanish: n/N^ (%) [IC del
English: - are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - are pregnant or breast-feeding - have previously received gene therapy of your blood stem cells - are allergic to any of the ingredients in the medicines you will be given for mobilisation and chemotherapy (see section 3).
Spanish: ; - ha recibido previamente terapia génica con sus células madre sanguíneas - es alérgico a alguno de los componentes de los medicamentos que se le administrarán durante la movilización y la quimioterapia (ver sección 3).
English: Veno-occlusive liver disease, Alanine aminotransferase increased, Aspartate aminotransferase increased, Blood bilirubin increased
Spanish: Enfermedad veno-oclusiva hepática, alanina aminotransferasa elevada, aspartato aminotransferasa elevada, bilirrubina en sangre elevada
English: Eighteen adults and adolescents with TDT with a non-β0/β0 genotype have been treated with Zynteglo in Phase 3 studies (N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) and their median (min, max) duration of follow-up was 10.0 (1.3, 22.2) months.
Spanish: Dieciocho adultos y adolescentes con TDT con un genotipo no-β0/β0 han sido tratados con Zynteglo en estudios en fase III (N = 15, HGB-207; N = 3, HGB-212) y la mediana (mín, máx) de la duración del seguimiento fue de 10,0 (1,3, 22,2) meses.
English: At 48 months after infusion of Zynteglo for patients who achieved TI, the median reduction (min, max) in serum ferritin levels from baseline was 75.02% (39.2, 84.8) (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
Spanish: Al cabo de 48 meses después de la perfusión de Zynteglo para los pacientes que lograron IT, la mediana (mín, máx) de descenso desde el inicio en los niveles de ferritina sérica fue del 75,02 % (39,2-84,8) (N = 3, HGB-204; N = 2, HGB-205).
English: • inflammation of the gallbladder
Spanish: • inflamación de la vesícula biliar
English: No data from clinical studies are available regarding overdose of Zynteglo.
Spanish: No se dispone de datos de estudios clínicos de sobredosis de Zynteglo.
English: Contents of the pack and other information What Zynteglo contains
Spanish: Contenido del envase e información adicional Composición de Zynteglo
English: Splenomegaly, Leukocytosis
Spanish: Esplenomegalia, leucocitosis
English: • unusual hair loss or thinning
Spanish: • pérdida inusual del cabello o pérdida de volumen del cabello
English: After Zynteglo infusion, transduced CD34+ HSCs engraft in the bone marrow and differentiate to produce RBCs containing biologically active βA-T87Q-globin (a modified β-globin protein) that will combine with α-globin to produce functional Hb containing βA-T87Q-globin (HbAT87Q).
Spanish: Después de la perfusión de Zynteglo, las CPH CD34+ transducidas se implantan en la médula ósea y se diferencian para producir ERI que contienen βA-T87Q-globina biológicamente activa (una proteína β-globina modificada) que se combinarán con la α-globina para producir Hb funcional con βA-T87Q-globina (HbAT87Q).
English: 85521 Ottobrunn
Spanish: 85521 Ottobrunn ALEMANIA
English: PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING - METAL CASSETTE NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT
Spanish: INFORMACIÓN QUE DEBE FIGURAR EN EL EMBALAJE EXTERIOR CARTUCHO DE METAL
English: Pre-medication for infusion reactions was managed at physician discretion.
Spanish: Las reacciones relacionadas con la perfusión se trataron de forma previa según criterio del médico.
English: The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 10.60 (7.6, 13.4) g/dL (N=11).
Spanish: La mediana (mín, máx) de Hb total en el mes 6 para los pacientes que no habían recibido una transfusión durante los 60 días previos fue de 10,60 (7,6, 13,4) g/dl (N = 11).
English: Bag ID:
Spanish: Código COI:
English: • injection site reaction
Spanish: • reacción en la zona de la inyección
English: Manufacturer apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Spanish: Responsable de la fabricación apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
English: • flushing (redness and warmth of skin) • pain in legs
Spanish: • rubefacción (enrojecimiento y calor de la piel)
English: The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 11.90 (8.4, 13.3) g/dL (N=11).
Spanish: La mediana (mín, máx) de Hb total en el mes 6 para los pacientes que no habían recibido una transfusión durante los 60 días previos fue de 11,90 (8,4, 13,3) g/dl (N = 11).
English: Hypocalcaemia, Hypokalaemia, Metabolic acidosis, Fluid overload, Fluid retention, Hypomagnesaemia, Hyponatraemia, Hypophosphataemia
Spanish: Hipocalcemia, hipopotasemia, acidosis metabólica, sobrecarga de líquidos, retención de líquidos, hipomagnesemia, hiponatremia, hipofosfatemia
English: • skin abrasion/scrape
Spanish: • abrasión/rasguño de la piel
English: You should not take hydroxyurea (a medicine for blood disorders) or any medicines for HIV infection from at least one month before you undergo mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see also section 3, How Zynteglo is given).
Spanish: No debe tomar hidroxiurea (un medicamento para los trastornos de la sangre) ni ningún medicamento para la infección por el VIH desde al menos un mes antes de someterse a la movilización hasta al menos 7 días después de la perfusión de Zynteglo (ver también sección 3, Cómo se administra Zynteglo).
English: Start of Zynteglo treatment
Spanish: Comienzo del tratamiento con Zynteglo
English: Confirm that patient identity matches the unique patient information located on the infusion bag(s) and metal cassette(s) prior to infusion.
Spanish: Compruebe que la identidad del paciente coincide con la información única del paciente que aparece en la(s) bolsa(s) de perfusión de Zynteglo y en el/los cartuchos de metal antes de la perfusión.
English: • sweat gland disorder
Spanish: • trastorno de la glándula sudorípara
English: No cases of leukaemia or lymphoma have been reported in clinical studies with Zynteglo in patients with TDT.
Spanish: En ensayos clínicos con Zynteglo no se han notificado casos de leucemia o linfoma en pacientes con TDT.
English: Once thawed do not re-freeze.
Spanish: Una vez descongelado, no volver a congelar.
English: Zynteglo has not been studied in patients with hepatic impairment.
Spanish: Zynteglo no se ha estudiado en pacientes con insuficiencia hepática.
English: Marketing Authorisation Holder and Manufacturer bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7
Spanish: Titular de la autorización de comercialización y responsable de la fabricación bluebird bio (Netherlands) B.V.
English: Lymphopenia, Leukocytosis, Monocyte count decreased, Neutrophilia, Mean cell haemoglobin concentration increased
Spanish: Linfopenia, leucocitosis, recuento de monocitos disminuido, neutrofilia, concentración de hemoglobina media aumentada
English: Keep the infusion bag(s) in the metal cassette(s).
Spanish: Mantener la(s) bolsa(s) de perfusión en el cartucho de metal.
English: • dark patches on skin
Spanish: • manchas oscuras en la piel
English: Zynteglo has not been studied in patients with renal impairment.
Spanish: Zynteglo no se ha estudiado en pacientes con insuficiencia renal.
English: NA = Not applicable.
Spanish: NP = no procede.
English: All patients with TDT with a non-β0/β0 genotype who received Zynteglo with at least 3 months of follow-up produced HbAT87Q (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=14, HGB-207; N=1, HGB-212).
Spanish: Todos los pacientes con TDT con un genotipo no-β0/β0 que recibieron Zynteglo con al menos 3 meses de seguimiento produjeron HbAT87Q (N = 10, HGB-204; N = 4, HGB-205; N = 14, HGB-207; N = 1, HGB-212).
English: Patients had a Month 6 median (min, max) HbAT87Q of 4.90 (1.0, 9.6) g/dL in the Phase 1/2 studies (N=14, HGB-204 and HGB-205) and 9.49 (3.4, 10.6) g/dL in the ongoing Phase 3 study (N=11, HGB-207).
Spanish: Los pacientes presentaron una mediana (mín, máx) de HbAT87Q a los 6 meses de 4,90 (1,0, 9,6) g/dl en los estudios en fase I/II (N = 14, HGB-204 y HGB-205) y 9,49 (3,4, 10,6) g/dl en el estudio en fase III en curso (N = 11, HGB-207).
English: • stomach discomfort with nausea and vomiting
Spanish: • malestar estomacal con náuseas y vómitos
English: See Method of Administration below and section 6.6 for details on Zynteglo administration and handling.
Spanish: Para más información sobre la administración y manipulación de Zynteglo, ver forma de administración, a continuación, y la sección 6.6.
English: (g/dL) at 24 months n median (min, max)
Spanish: (g/dl) a los 24 meses n mediana (mín, máx)
English: Studies HGB-207 and HGB-212
Spanish: Estudios HGB-207 y HGB-212
English: Petechiae, Ecchymosis, Pain of skin, Palpable purpura, Petechiae, Pruritus generalised, Purpura, Sweat gland disorder, Urticaria, Dry skin
Spanish: Petequias, equimosis, dolor en la piel, púrpura palpable, prurito generalizado, púrpura, trastorno de las glándulas sudoríparas, urticaria, piel seca
English: • soreness of the rectum area
Spanish: • dolor en la zona del recto
English: The median (min, max) serum ferritin at baseline was 3778.7 (784, 22517) pmol/L and median (min, max) liver iron concentration was 6.75 (1.0, 41.0) mg/g (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212).
Spanish: La mediana (mín, máx) de ferritina en suero al inicio fue de 3.778,7 (784, 22.517) pmol/l y la mediana (mín, máx) de la concentración hepática de hierro fue de 6,75 (1,0, 41,0) mg/g (N = 10, HGB-204; N = 4, HGB-205; N = 15, HGB-207; N = 3, HGB-212).
English: Efficacy was based on 32 adult and adolescent patients with TDT and a non-β0/β0 genotype treated with Zynteglo (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) (see Table 4).
Spanish: La eficacia se basó en 32 pacientes adultos y adolescentes con TDT y un genotipo no-β0/β0 tratados con Zynteglo (N = 10, HGB-204; N = 4, HGB-205; N = 15, HGB-207; N = 3, HGB-212) (ver Tabla 4).
English: The Netherlands e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
Spanish: Correo electrónico: medinfo@bluebirdbio.com
English: Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, the MAH should conduct and submit the results of a study based on data from a product registry (REG501) and use data on patients treated with transfusions and/or HLA-matched allogenic HSCT treated patients from an established European registry as a comparator group.
Spanish: Estudio observacional posautorización de seguridad y eficacia: con el fin de caracterizar y contextualizar mejor la seguridad y la eficacia a largo plazo de Zynteglo en pacientes de 12 años y mayores con β-talasemia dependiente de transfusión (TDT) que no tengan el genotipo β0/β0, el TAC debe llevar a cabo y presentar los resultados de un estudio basado en datos de un registro del producto (REG-501) y utilizar los datos sobre los pacientes tratados con transfusiones o con alotrasplantes de TCPH- HLA compatibles de un registro europeo establecido como grupo comparativo.
English: Febrile neutropenia, Neutropenia, Thrombocytopenia, Leukopenia, Anaemia
Spanish: Neutropenia febril, neutropenia, trombocitopenia, leucopenia, anemia
English: HGB-204 and HGB-205 were Phase 1/2 open-label, single-arm 24-month studies that included 22 patients with TDT treated with Zynteglo (N=18, HGB-204; N=4, HGB-205), of whom 14 had a non-β0/β0 genotype (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205) and 8 had a β0/β0 genotype in HGB-204.
Spanish: HGB-204 y HGB-205 fueron estudios de fase I/II abiertos, de un solo grupo y de 24 meses de duración que incluyeron a 22 pacientes con TDT tratados con Zynteglo (N = 18, HGB-204; N = 4, HGB-205), de los cuales 14 tenían un genotipo no-β0/β0 (N = 10, HGB-204; N = 4, HGB-205) y 8 tenían un genotipo β0/β0 en HGB-204.
English: • changes in blood chemistry which may indicate low calcium, low potassium, low magnesium,
Spanish: • cambios en la química sanguínea, lo que puede indicar niveles bajos de calcio, de potasio, de magnesio, de sodio, de fosfato, descenso de las proteínas o descenso de la albúmina
English: • small tear in tissue that lines the anus
Spanish: • pequeño desgarro en el tejido que recubre el ano
English: Time
Spanish: Momento
English: (g/dL) at 6 months n median (min, max)
Spanish: (g/dl) a los 6 meses n mediana (mín, máx)
English: Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene)
Spanish: Zynteglo 1,2-20 × 106 células/ml dispersión para perfusión (células CD34+ autólogas que codifican el gen de la βA-T87Q-globina)
English: Bone pain, Myalgia, Pain in extremity, Back pain
Spanish: Dolor óseo, mialgia, dolor en extremidad, dolor de espalda
English: • abnormal liver tests
Spanish: • valores anormales en las pruebas hepáticas
English: The medicinal product contains genetically-modified cells.
Spanish: El medicamento contiene células genéticamente modificadas.
English: Blood cell count determination and other appropriate testing should be promptly considered whenever clinical symptoms suggestive of bleeding arise.
Spanish: Siempre que surjan síntomas clínicos indicativos de hemorragia se debe considerar de inmediato realizar un recuento de células sanguíneas y otros análisis pertinentes.
English: Zynteglo administration
Spanish: Administración de Zynteglo
English: You should not be given Zynteglo if you are breast-feeding.
Spanish: No deben administrarle Zynteglo si está en periodo de lactancia.
English: • dizziness, tiredness
Spanish: Mareos, letargo, disgeusia
English: Hypokalaemia, Hypomagnesaemia
Spanish: Hipopotasemia, hipomagnesemia
English: Stomatitis, Vomiting, Nausea, Diarrhoea, Gingival bleeding, Constipation, Abdominal pain, Anal inflammation,
Spanish: Estomatitis, vómitos, náuseas, diarrea, hemorragia gingival, estreñimiento, dolor abdominal, inflamación anal
English: (months) n median (min, max)
Spanish: (meses) n mediana (mín, máx)
English: • enlarged liver
Spanish: • agrandamiento del hígado
English: Infusion related reactions to Zynteglo
Spanish: Reacciones relacionadas con la perfusión de Zynteglo
English: Cholecystitis, Cholelithiasis, Hepatomegaly, Jaundice, Transaminases increased, Gamma-glutamyltransferase increased
Spanish: Colecistitis, colelitiasis, hepatomegalia, ictericia, transaminasas elevada, gammaglutamiltransferasa elevada
English: Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) For intravenous use.
Spanish: Zynteglo 1,2-20 × 106 células/ml dispersión para perfusión (células CD34+ autólogas que codifican el gen de la βA-T87Q-globina) Para vía intravenosa.
English: Patients should not take anti-retroviral medicinal products or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.4).
Spanish: Los pacientes no deben tomar medicamentos antirretrovirales o hidroxiurea desde al menos un mes antes de la movilización hasta que hayan transcurrido al menos 7 días después de la perfusión de Zynteglo (ver sección 4.4).
English: Anal haemorrhage, Gastritis, Gastrointestinal inflammation, Abdominal distension, Abdominal pain upper, Anal fissure, Dyspepsia, Dysphagia, Oesophagitis, Haemorrhoids, Proctalgia.
Spanish: Hemorragia anal, gastritis, inflamación gastrointestinal, distensión abdominal, en la zona superior del abdomen, fisura anal, dispepsia, disfagia.
English: Interim results: - at each annual renewal - Dec. 2024 - Dec. 2034
Spanish: Resultados provisionales: - en cada renovación anual - Dic.
English: Adverse reactions attributed to Zynteglo
Spanish: Tabla 3 Reacciones adversas atribuidas a Zynteglo SOC
English: Mobilisation medicine is given To move the blood stem cells from your bone marrow into your blood stream.
Spanish: Para movilizar las células madre sanguíneas desde la médula ósea al torrente sanguíneo.
English: Patients should not take anti-retroviral medications or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.5).
Spanish: Los pacientes no deben tomar medicamentos antirretrovirales o hidroxiurea desde al menos un mes antes de la movilización hasta que hayan transcurrido al menos 7 días después de la perfusión de Zynteglo (ver sección 4.5).
English: Studies HGB-204 and HGB-205
Spanish: Estudios HGB-204 y HGB-205
English: Thaw and administration
Spanish: Descongelación y administración
English: The planned dose of busulfan was 3.2 mg/kg/day for patients ≥18 years as a 3-hour IV infusion daily for 4 days with a recommended target AUC0-24h of 3800-4500 µM*min.
Spanish: diaria de 3 horas durante 4 días con un AUC0-24h objetivo recomendado de 3.800-4.500 µM*min.
English: • have abnormal bruising or bleeding (such as bruising without injury, blood in your urine, stool, vomit, or cough up blood).
Spanish: • tiene cardenales o hemorragias anormales (tales como cardenales sin lesión, sangre en orina,
English: After Zynteglo infusion patient iron chelation was managed at physician discretion.
Spanish: Después de la perfusión de Zynteglo, la quelación de hierro del paciente trato a según criterio médico.
English: Mucosal inflammation, Face oedema, Hypothermia, Feeling cold, Pain, Xerosis
Spanish: Inflamación de la mucosa, edema facial, hipotermia, sensación de frío, dolor, xerosis
English: Warnings and precautions of the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Spanish: Sedeben considerar las advertencias y precauciones de los fármacos de movilización y el fármaco para el acondicionamiento mieloablativo.
English: After Zynteglo administration
Spanish: Después de la administración de Zynteglo
English: Baseline characteristics for non-β0/β0 patients with TDT ≥12 years of age treated with Zynteglo (Studies HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212, LTF-303)
Spanish: Tabla 4 Características al inicio de pacientes no β0/β0 con TDT ≥12 años de edad tratados con Zynteglo (estudios HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212 y LTF-303)
English: Lot Number / COI ID
Spanish: Número de lote/ Código COI
English: n median (min, max)
Spanish: n mediana (mín, máx)
English: • feeling sick (nausea)
Spanish: • malestar general (náuseas)
English: Study HGB-205
Spanish: Estudio HGB-205
English: bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7
Spanish: bluebird bio (Netherlands) B.V.
English: Pyrexia, Influenza like illness, Chest discomfort, Chest pain, Injection site reaction, Catheter site haemorrhage, Catheter site bruise, Injection site bruising, Fatigue, Non-cardiac chest pain, Catheter site pain, Injection site pain, Puncture site pain, Pain
Spanish: dolor en el pecho, reacción en el zona de inyección, hemorragia en la localización del catéter, cardenal en la localización del catéter, cardenal en la zona de la inyección, fatiga, dolor torácico no cardiaco, dolor en la localización del catéter, dolor en la zona de inyección, dolor en la zona de punción, dolor
English: Zynteglo, therefore the likelihood that an offspring would have general somatic expression of the βA-T87Q-globin gene is considered negligible.
Spanish: No existe la posibilidad de transmisión de la línea germinal del gen de la βA-T87Q-globina después del tratamiento con Zynteglo, por lo tanto, la probabilidad de que la descendencia tenga una expresión somática general del gen de la βA-T87Q-globina se considera insignificante.
English: Study HGB-204
Spanish: Estudio HGB-204
English: Adverse reactions attributed to myeloablative conditioning
Spanish: Tabla 2 Reacciones adversas atribuidas al acondicionamiento mieloablativo SOC
English: Zynteglo is a genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the βA-T87Q-globin gene.
Spanish: Zynteglo es una población enriquecida con células CD34+ autólogas genéticamente modificadas que contiene células progenitoras hematopoyéticas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen de la βA-T87Q-globina.
English: MARKETING AUTHORISATION HOLDER AND NUMBER
Spanish: TITULAR Y NÚMERO DE LA AUTORIZACIÓN DE COMERCIALIZACIÓN
English: A genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the βA-T87Q-globin gene with a strength of 1.2-20 × 106
Spanish: Población enriquecida con células CD34+ autólogas genéticamente modificadas que contiene células progenitoras hematopoyéticas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen de la βA-T87Qglobina con una concentración de 1,2-20 × 106 células/ml.