FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Swedish: Sfäroider är sfäriska aggregat av ex vivo-expanderade humana autologa kondrocyter och självsyntetiserad extracellulär matrix.
Maltese: 2.2 Għamla kwalitattiva u kwantitattiva Sferojdi huma aggregati sferiċi ta' kondroċiti awtologi umani estiżi ex vivo u matriċi extraċellulari awto-sintetizzata.
Swedish: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom följa ett särskilt rehabiliteringsprogram med bland annat sjukgymnastik.
Maltese: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom
Swedish: EPAR för Spherox finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Maltese: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Swedish: Kondrocytsfäroiderna fäster vid brosket inom 20 minuter.
Maltese: -qarquċa fi żmien 20 minuta.
Swedish: Användning av kondrocytsfäroider som fäster vid knäbrosket möjliggör en mindre invasiv kirurgi (dvs. artroskopi).
Maltese: -qarquċa tal-irkoppa jippermetti kirurġija inqas invażiva (jiġifieri artroskopija).
Swedish: Mer information om Spherox
Maltese: Informazzjoni oħra dwar Spherox
Swedish: Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Spherox.
Maltese: Dan huwa sommarju tar-rapport pubbliku Ewropew ta ᾽ valutazzjoni (EPAR) għal Spherox.
Swedish: Preliminära data från denna studie efter ett år visar att Spherox förbättrade resultatet med 22 poäng och var lika effektivt som mikrofraktur.
Maltese: Data preliminari minn dan l-istudju wara sena turi li Spherox tejjeb il-punteġġ tar-riżultat bi 22 punt u kien effettiv daqs il-mikrofrattura.
Swedish: Det får heller inte ges till patienter som är infekterade med hepatit B-, Coch/eller hiv-virus.
Maltese: B, C u/jew bil-virus tal-HIV.
Swedish: Vilka är riskerna med Spherox?
Maltese: -riskji asso ċjati ma' Spherox?
Swedish: Knäbroskdefekterna låg på 1-4 cm2 i storlek.
Maltese: 10 cm2.
Swedish: Spherox sfäroider av humana autologa matrixassocierade kondrocyter
Maltese: Spherox intwera li huwa effettiv fil-kura ta
Swedish: 5 ml (2,4 mg/ml) 1 injektionsflaska
Maltese: 5 ml (2.4 mg/ml) 1 kunjett
Swedish: MT (EU) nummer
Maltese: Numru MA (EU)
Swedish: 12 mg Injektionsvätska, lösning
Maltese: 12 mg Soluzzjoni għallinjezzjoni
Swedish: DK - 3400 Hillerød Danmark
Maltese: DK - 3400 Hillerød
Swedish: Ewopharma AG pārstāvniecība
Maltese: Ewopharma AG Atstovybė
Swedish: 6Nominellt p-värde.
Maltese: 6Valur p nominali
Swedish: Medelpoängen (+/- SE) för total motorisk milstolpe
Maltese: Medja (+/- SE) tal-Punteġġ Totali tal-Motor Milestone
Swedish: Nusinersen är inte ett substrat eller en hämmare av transportörer av mänskligt BCRP, P-gp, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, OATP1B1, OATP1B3 eller BSEP.
Maltese: Nusinersen mhuwiex substrat jew inibitur ta' BCRP uman, P-gp, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, OATP1B1, OATP1B3, jew trasportaturi ta' BSEP.
Swedish: Total överlevnad2
Maltese: Sopravivenza totali2
Swedish: Biogen Hungary Kft. Tel.: +36 (1) 899 9883
Maltese: Magyarország Biogen Hungary Kft. Tel.: +36 (1) 899 9883
Swedish: MedDRA föredragen term Spinraza frekvenskategori, n=84
Maltese: kategorija ta' frekwenza ta' Spinraza, n=84
Swedish: Pharma MT limited Tel: +356 213 37008/9
Maltese: MT limited Tel: +356 213 37008/9
Swedish: Biogen Austria GmbH Tel: +43 1 484 46 13
Maltese: Österreich Biogen Austria GmbH Tel: +43 1 484 46 13
Swedish: Symtomatiska patienter
Maltese: Pazjenti sintomatiċi
Swedish: • CS5 (nr 2) (n = 15) ▲ CS3B-aktiv + CS11 (n = 81) ▼ CS3B-simulering (n = 40)
Maltese: • CS5 (#2) (N=15) ▲ CS3B-attiv+ CS11 (N=81) ▼ CS3B-plaċebo (N=40)
Swedish: Biogen GmbH Tel: +49 (0) 89 99 6170
Maltese: Deutschland Biogen GmbH Tel: +49 (0) 89 99 6170
Swedish: Inskickande av studieresultat: april 2023
Maltese: Sottomissjoni tar-riżultati tal-istudju April 2023.
Swedish: • Därefter runt dag 14, dag 28 och dag 63.
Maltese: • Imbagħad bejn wieħed u ieħor f'jum 14, jum 28 u jum 63
Swedish: ★ CS5 (nr 3) (n = 10) ■ CS3A (n = 17) ♦ CS11 (CS3B-simulering)
Maltese: ★ CS5 (#3) (N=10) ■ CS3A (N=17) ♦ CS11 (CS3B-plaċebo) (N=23)
Swedish: Vid en sammantagen sökning i data efter godkännandet för försäljning fann man 37 möjliga fall av överkänslighet, varav 20 var medicinskt konstaterade.
Maltese: Tiftixa kumulattiva fid-dejta ta' wara t-tqegħid fis-suq identifikat 37 avveniment ta' sensittività eċċessiva possibbli; 20 kienu kkonfermati medikament.
Swedish: Biogen Belgium N.V./S.A.
Maltese: België/Belgique/Belgien Biogen Belgium N.V./S.A.
Swedish: HFMSE poäng
Maltese: Punteġġ HFMSE
Swedish: Motorisk funktion Motoriska milstolpar3
Maltese: Funzjoni tal-moviment Milestones tal-moviment3
Swedish: Andel som uppnår en förbättring på 4 poäng p<0,0001
Maltese: Proporzjon li kisbu titjib ta' 4 punti p<0.0001
Swedish: Nusinersen är en antisens-oligonukleotid (ASO) som ökar andelen transkription av exon 7 i överlevnadsmotorneuron 2 (SMN2) budbärar-ribonukleinsyra (mRNA) genom att binda till en intronisk splice silencing site (ISS-N1) i intron 7 för SMN2 pre-budbärar-RNA (pre-mRNA).
Maltese: Nusinersen hu antisense oligonucleotide (ASO) li jżid il-proporzjon tal-inklużjoni ta' exon 7 fissurvival motor neuron 2 (SMN2) messenger ribonucleic acid (mRNA) transcripts billi jeħel ma' intronic splice silencing site (ISS-N1) li tinsab f'intron 7 tal-SMN2 pre-messenger ribonucleic acid (pre-mRNA).
Swedish: 1 av 28 patienter hade 2 SMN2-genkopior, 21 hade 3 kopior och 6 hade 4 kopior.
Maltese: 1 minn 28 pazjent kellu 2 kopji tal-ġene SMN2, 21 kellhom 3 kopji, u 6 kellhom 4 kopji.
Swedish: Andel som uppnår en försämring på 4 poäng
Maltese: Proporzjon li kellhom aggravament ta' 4 punti
Swedish: Spinraza är avsett för behandling av spinal muskelatrofi av typ 5q.
Maltese: Spinraza huwa indikat għall-kura ta' Atrofija Muskolari tas-Sinsla 5q.
Swedish: Natriumdivätefosfatdihydrat, dinatriumfosfat, natriumklorid, kaliumklorid, kalciumkloriddihydrat, magnesiumkloridhexahydrat, natriumhydroxid, saltsyra, vatten för injektionsvätskor.
Maltese: Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, ilma għall-injezzjonijiet.
Swedish: Medelpoängen enligt CHOP INTEND vid den sista bedömningen var 61,0 (46-64) bland patienter med 2 SMN2-kopior och 62,6 (58-64) bland dem med 3 SMN2-kopior.
Maltese: Il-medja tal-punteġġ CHOP INTEND fl-aħħar evalwazzjoni kienet 61.0 (46 - 64) fost pazjenti b'2 kopji ta' SMN2, u 62.6 (58 - 64) fost dawk bi 3 kopji ta' SMN2.
Swedish: OBS 1: Kortaste staplar vid 0-linje anger 0 värde.
Maltese: Nota 1: L-iqsar bars fil-linja 0 jindikaw valur 0.
Swedish: Figur 3: Förändring i motoriska milstolpar enligt HINE kontra studiedagar för studie CS3B (behandlad och simuleringskontroll), CS3A, CS5 och CS11
Maltese: Figura 3: Bidla fil-HINE Motor Milestones kontra Jiem tal-istudju għal Studju CS3B (ikkurati u bi proċedura falza), CS3A, CS5 u CS11
Swedish: Ytterligare förbättring i medelpoängen för total motorisk milstolpe (HINE avsnitt 2) (2,1; SD 4,36; n = 22) och CHOP INTEND (4,68; SD 3,993, n = 22) observerades från baslinjen till studiedag 304 i studie CS11.
Maltese: Titjib addizzjonali filmedja tal-punteġġi tal-milestones totali tal-moviment (HINE-Sezzjoni 2) (2.1; SD 4.36; n=22) u CHOP INTEND (4.68; SD 3.993, n=22) ġie osservat mil-linja bażi sa Jum tal-Istudju 304 fi Studju CS11.
Swedish: Kalciumkloriddihydrat Magnesiumkloridhexahydrat Natriumhydroxid (för pH-justering) Saltsyra (för pH-justering) Vatten för injektionsvätskor
Maltese: Calcium chloride dihydrate Magnesium chloride hexahydrate Sodium hydroxide (għal aġġustament tal-pH) Hydrochloric acid (għal aġġustament tal-pH) Ilma għall-injezzjonijiet
Swedish: Bedömning av biverkningar baseras på följande frekvensdata: Mycket vanliga (≥ 1/10)
Maltese: L-evalwazzjoni ta' effetti mhux mixtieqa hi bbażata fuq id-dejta ta' frekwenza li ġejja: Komuni ħafna (≥ 1/10)
Swedish: Behandlingens längd var mellan 74 och 474 dagar (median 250 dagar) vid tiden för interimanalys.
Maltese: It-tul tat-trattament varja minn 74 sa 474 jum (medjan ta' 250 jum) fil-ħin tal-analiżi interim.
Swedish: Andra läkemedel och Spinraza
Maltese: Mediċini oħra u Spinraza
Swedish: SMA är en progressiv neuromuskulär sjukdom till följd av mutationer i kromosom 5q i SMN1-genen.
Maltese: SMA hi marda newromuskolari progressiva li tirriżulta minn mutazzjonijiet fi kromożom 5q filġene SMN1.
Swedish: 6MWT (6-minuters gångtest) genomfördes endast på uppegående patienter.
Maltese: Is-6MWT (test tal-mixi ta' 6 minuti) twettaq għal pazjenti ambulatorji biss.
Swedish: 4Bedömts senare på sista studiebesöket av dag 183, 302 och 394.
Maltese: 4Evalwat fl-aktar waħda minn dawn li tiġi l-aħħar: Viżta tal-Istudju Jum 183, Jum 302, u Jum 394.
Swedish: Medianvärden för Tmax i plasma låg på 1,7-6,0 timmar.
Maltese: Il-medjan tal-valuri tatTmax fil-plażma varja minn 1.7 sa 6.0 sigħat.
Swedish: Datum för det första godkännandet: 30 maj 2017
Maltese: DATA TAL-EWWEL AWTORIZZAZZJONI/TIĠDID TAL-AWTORIZZAZZJONI Data tal-ewwel awtorizzazzjoni: 30 Mejju, 2017
Swedish: Inskickande av studieresultat: Q2 2024
Maltese: Q2 2024.
Swedish: 3I den slutliga analysen utfördes CHOP INTEND- och motorisk milstolpe-analyser med hjälp av effektuppsättningen (Spinraza n=73; simuleringskontroll n=37).
Maltese: 3Fl-analiżi finali, analiżijiet CHOP INTEND u dwar milestone tal-moviment, twettqu bl-użu tas-Sett tal-Effikaċja (Spinraza n=73; pazjenti tal-kontroll ikkurati bi proċedura falza n=37).
Swedish: Trombocytopeni och koagulationsrubbningar
Maltese: Anormalitajiet fil-koagulazzjoni u tromboċitopenija
Swedish: Varje dos Spinraza innehåller mindre än 1 mmol (23 mg) natrium.
Maltese: Kull doża ta' Spinraza fiha anqas minn 1 mmol (23 mg) sodium.
Swedish: Varje 5 ml injektionsflaska innehåller nusinersennatrium motsvarande 12 mg nusinersen (2,4 mg/ml).
Maltese: Kull kunjett ta' 5 ml fih nusinersen sodium, ekwivalenti għal 12 mg ta' nusinersen (2.4 mg/ml)
Swedish: Vid interimanalysen var alla 25 patienter (2 SMN2-genkopior, n = 15; 3 SMN2genkopior, n = 10) vid liv utan permanent ventilation.
Maltese: Fl-analiżi interim, il25 pazjent kollha (2 kopji tal-ġene SMN2, n=15; 3 kopji tal-ġene SMN2, n=10) kienu ħajjin mingħajr ventilazzjoni permanenti.
Swedish: Förbättring i medelpoängen för total motorisk milstolpe (HINE avsnitt 2) (1,2; SD 1,8; n = 12) och CHOP INTEND (3,58; SD 7,051, n = 12) observerades från baslinjen till studiedag 304 i studie CS11.
Maltese: Titjib fil-medja tal-punteġġi tal-milestones totali tal-moviment (HINE-Sezzjoni 2) (1.2; SD 1.8; n=12) u CHOP INTEND (3.58; SD 7.051, n=12) ġie osservat mil-linja bażi sa Jum tal-Istudju 304 fi Studju CS11.
Swedish: Tabell 2: Primära och sekundära effektmått vid slutlig analys - Studie CS3B Effektparameter
Maltese: Tabella 2: Punti ta' l-aħħar primarji u sekondarji fl-analiżi finali - Studju CS3B Parametru ta' Effikaċja
Swedish: • Allvarlig infektion relaterad till lumbalpunktion (t.ex. meningit)
Maltese: • Infezzjoni serja relatata ma' titqiba fis-sinsla (eż. meninġite)
Swedish: En andra gen SMN2, som finns nära SMN1, svarar för produktionen av en liten mängd SMN-protein.
Maltese: It-tieni ġene SMN2, li jinsab qrib SMN1, hu responsabbli għal ammont żgħir ta; produzzjoni tal-proteina SMN.
Swedish: Varje ml innehåller 2,4 mg nusinersen.
Maltese: Kull ml fih 2.4 mg ta' nusinersen.
Swedish: Antal patienter som dog eller fick permanent ventilation Riskkvot (95 % CI) p-värde6
Maltese: Numru ta' pazjenti li mietu jew li rċivew ventilazzjoni permanenti Proporzjon ta' periklu (95% CI) valur-p6
Swedish: - Varje ml innehåller 2,4 mg nusinersen.
Maltese: - Kull ml fih 2.4 mg ta' nusinersen.
Swedish: Biogen Netherlands B.V.
Maltese: DETENTUR TAL-AWTORIZZAZZJONI GĦAT-TQEGĦID FIS-SUQ Biogen Netherlands B.V.
Swedish: Totalt medelpoäng var 49,8 (SD 12,46) på dag 253 och 52,6 (SD 12,78) vid 1 050 dagar.
Maltese: Ilpunteġġ totali medju kien ta' 49.8 (SD 12.46) f'Jum 253 u ta' 52.6 (SD 12.78) f'Jum 1050.
Swedish: Det finns ingen ackumulering i uppmätta plasmaexponeringar (Cmax och AUC) efter flera doser.
Maltese: M'hemmx akkumulazzjoni fil-kejl tal-esponiment fil-plażma (Cmax u AUC) wara dożi multipli.
Swedish: Intratekal användning.
Maltese: Mhux applikabbli.
Swedish: Totalt medelpoäng var 13,8 (SD 3,09) på dag 253 och 15,7 (SD 1,92) på dag 1 050.
Maltese: Il-punteġġ totali medju kien 13.8 (SD 3.09) f'Jum 253 u 15.7 (SD 1.92) f'Jum 1050.
Swedish: Undantaget var en akut, övergående brist på reflexer från nedre delen av ryggmärgen, som inträffade vid de högsta dosnivåerna i varje studie (3 eller 4 mg per dos, motsvarande 30 eller 40 mg per intratekal dos hos patienter.
Maltese: L-eċċezzjoni kien tnaqqis akut u temporanju fir-riflessi talparti t'isfel tas-sinsla, li seħħ fl-ogħla livelli tad-doża f'kull studju (3 jew 4 mg f'kull doża; ekwivalenti għal 30 jew 40 mg għal kull doża minn ġot-teka fil-pazjenti).
Swedish: In vitro-studier tyder på att nusinersen inte är en inducerare eller hämmare av CYP450-medierad metabolism.
Maltese: Studji in vitro jindikaw li nusinersen mhuwiex induttur jew inibitur ta' metaboliżmu medjat minn CYP450.
Swedish: Andel på dag 183 Andel på dag 302 Andel på dag 394 Andel med förbättring i totalt motoriskt milstolpe-poäng Andel med försämring i totalt motoriskt milstolpe-poäng
Maltese: Proporzjon f'Jum 183 Proporzjon f'Jum 302 Proporzjon f'Jum 394 Proporzjon b'titjib fil-punteġġ totali tal-milestone tal-moviment Proporzjon b'aggravament fil-punteġġ totali tal-milestone tal-moviment
Swedish: Hur Spinraza ges:
Maltese: Spinraza jingħata:
Swedish: Spinraza 12 mg injektionsvätska, lösning nusinersen
Maltese: Spinraza 12 mg soluzzjoni għall-injezzjoni nusinersen
Swedish: Det är okänt om nusinersen/metaboliter utsöndras i bröstmjölk.
Maltese: Mhux magħruf jekk nusinersen/metaboliti jiġux eliminati mill-ħalib tas-sider tal-bniedem.
Swedish: Majoriteten av patienterna (88 %) hade 3 SMN2-genkopior (8 % hade 2 kopior, 2 % hade 4 kopior och 2 % hade ett okänt antal kopior).
Maltese: Il-maġġoranza tal-pazjenti (88%) għandhom 3 kopji tal-ġene SMN2 (8% għandhom 2 kopji, 2% għandhom 4 kopji, u 2% għandhom numru mhux magħruf ta' kopji).
Swedish: Den genomsnittliga elimineringen med en slutlig halveringstid i cerebrospinalvätska uppskattades vid 135 till 177 dagar.
Maltese: Il-medja tal-half-life tal-eliminazzjoni terminali fis-CSF hi stmata li hi 135 sa 177 jum.
Swedish: Senare debut
Maltese: Bidu aktar tard
Swedish: Av de 13 patienterna med infantil SMA uppfyllde 7 av 9 patienter (78 %; 95 % KI: 45, 94) i Spinraza-gruppen och 0 av 4 patienter (0 %; 95 % KI: 0, 60) i den simuleringskontrollerade gruppen kriterierna för motoriskt milstolpesvar (enligt HINE avsnitt 2: ≥ 2 poängs ökning [eller maximumpoäng] av förmågan att sparka ELLER ≥ 1 poängs ökning av de motoriska milstolparna för kontroll av huvudet, rullande, sittande, krypande, stående eller gående och förbättring i flera olika milstolpar än försämring).
Maltese: Mit13-il pazjent b'SMA li bdiet meta kienu trabi, 7 minn 9 pazjenti (78%; 95% CI: 45, 94) fil-grupp ta' Spinraza, u 0 minn 4 pazjenti (0%; 95% CI: 0, 60) fil-grupp tal-plaċebo, issodisfaw il-kriterja għal rispons għal milestones tal-moviment (skont HINE sezzjoni 2: Żieda ta' ≥2 punti [jew fil-punteġġ massimu] fil-kapaċità li tagħti bis-sieq, JEW żieda ta' ≥1 punt f'milestones tal-moviment tal-kontroll tar-ras, li titgerbeb, li togħod bilqiegħda, li titkaxkar, li toqgħod bilwieqfa jew li timxi, u titjib f'aktar kategoriji ta' milestones tal-moviment milli aggravament). Mit-8 pazjenti b'SMA li bdiet aktar tard, 4 minn 5 pazjenti (80%; 95% CI: 38, 96) fil-grupp ta' Spinraza, u 2 minn 3 pazjenti (67%; 95% CI: 21, 94) fil-grupp tal-plaċebo, issodisfaw din id-definizzjoni ta' rispons.
Swedish: Spinraza 12 mg injektionsvätska, lösning
Maltese: Spinraza 12 mg soluzzjoni għall-injezzjoni
Swedish: Figur 1: Förändring i CHOP INTEND från baslinjen till sista studiebesöket av dag 183, 302 och 394Endear-studie /CS3B (fastställd effekt, ES)
Maltese: Viżta talIstudju Jum 183, Jum 302, u Jum 394 - Studju Endear /CS3B (Sett tal-Effikaċja, ES)
Swedish: Spinraza administreras som en intratekal bolusinjektion under 1-3 minuter med en kanyl för spinalanestesi.
Maltese: Spinraza jingħata bħala injezzjoni bolus għal ġot-teka fuq perjodu ta' minn 1 sa 3 minuti, billi tintuża labra ta' anestesija fis-sinsla.
Swedish: Statistiskt signifikanta effekter på händelsefri överlevnad, total överlevnad, andelen patienter som uppnår definitionen för ett svar på motorisk milstolpe och procentandelen patienter med en förbättring på minst 4 poäng från baslinjen enligt bedömningspoäng enligt CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease) observerades hos patienter i Spinraza-gruppen jämfört med de i simuleringskontrollgruppen (tabell 2).
Maltese: Ġew osservati effetti statistikament sinifikanti fuq is-sopravivenza mingħajr avvenimenti, is-sopravivenza globali, il-proporzjon ta' pazjenti li kisbu d-definizzjoni ta' persuna li rrispondiet għal milestone tal-moviment, u l-perċentwali ta' pazjenti li kellhom mill-inqas titjib ta' 4 punti mil-linja bażi filpunteġġ taċ-Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease (CHOP INTEND) f'pazjenti fil-grupp ta' Spinraza meta mqabbla ma' dawk fil-grupp tal-kontroll ikkurati bi proċedura falzao (Tabella 2).
Swedish: Av de 346 patienter som fick Spinraza i upp till 5 år fick 258 patienter behandling under minst 1 år.
Maltese: Mit-346 pazjent li rċivew Spinraza sa massimu ta' 5 snin, 258 pazjent irċivew kura għal mill-inqas sena.
Swedish: Lumbalpunktion
Maltese: Proċedura tat-titqiba lumbari
Swedish: Andelen patienter som utvecklade kliniskt manifesterad SMA bedömdes bland patienter som nådde besöket på dag 700 vid interimsanalysen (n = 16).
Maltese: Il-proporzjon ta' pazjenti li kienu qed jiżviluppaw SMA klinikament manifestata ġie evalwat fost pazjenti evalwati li laħqu l-viżta ta' Jum 700 fl-analiżi interim (n=16).
Swedish: Medianåldern för debut av kliniska tecken och symtom var 56 dagar och patienterna hade antingen 2 SMN2-genkopior (n=17) eller 3 SMN2-genkopior (n=2) (okänt antal SMN2-genkopior för 1 patient).
Maltese: L-età medjana tal-bidu ta' sinjali u sintomi kliniċi kienet 56 jum, u lpazjenti kellhom jew 2 kopji tal-ġene SMN2 (n=17) jew 3 kopji tal-ġene SMN2 (n=2) (in-numru ta' kopji tal-ġene SMN2 ma kienx magħruf għal pazjent wieħed).
Swedish: Patienter med SMA av typ III uppvisade en medelförbättring från poäng vid baslinjen enligt HFMSE på 1,3 (SD 1,87; n=16) på dag 253 och 1,2 (SD 4,64; n=11) på dag 1 050.
Maltese: Pazjenti b'SMA ta' Tip III urew titjib medju mil-punteġġ HFMSE fil-linja bażi ta' 1.3 (SD 1.87, n=16) f'Jum 253 u 1.2 (SD 4.64, n=11) f'Jum 1050.
Swedish: Spinal muskelatrofi orsakas av brist på ett protein som kallas överlevnadsmotorneuron, (SMN) i kroppen.
Maltese: Atrofija muskolari tas-sinsla hi kkawżata minn nuqqas ta' proteina imsejħa survival motor neuron (SMN) fil-ġisem.
Swedish: Två tidigare oberoende uppgående patienter (typ III) uppnådde oberoende gång och en patient som inte var uppgående (typ II) uppnådde oberoende gång.
Maltese: Żewġ pazjenti ambulatorji li fil-passat ma kinux indipendenti (Tip III) kisbu mixi indipendenti, u pazjent wieħed mhux ambulatorju (Tip II) kiseb mixi indipendenti.
Swedish: För att möjliggöra långtidsuppföljning av dessa patienter i slutet av studie CS3B inkluderades 89 patienter (Spinraza: n = 65; simuleringskontroll: n = 24) in i studie CS11 (SHINE).
Maltese: Biex tippermetti għal segwitu fit-tul ta' dawn il-pazjenti, fit-tmiem ta' Studju CS3B, 89 pazjent (Spinraza: n=65; kontroll bi plaċebo: n=24) irreġistraw fi Studju CS11 (SHINE).
Swedish: 2I den slutliga analysen bedömdes händelsefri överlevnad och total överlevnad med hjälp av Intent-to-Treat-populationen (ITT Spinraza n=80; simuleringskontroll n=41).
Maltese: 2Fl-analiżi finali, is-sopravivenza mingħajr avvenimenti u s-sopravivenza globali, ġew evalwati bl-użu ta' popolazzjoni b'Intenzjoni li Tiġi Kkurata (ITT Spinraza n=80; pazjenti kkurati bi proċedura falza n=41).
Swedish: Det har även förekommit rapporter om kommunicerande hydrocefalus, aseptisk meningit och överkänslighet (t.ex. angioödem, urtikaria och hudutslag).
Maltese: Ġew irrappurtati ukoll idroċefalu komunikabbli, meningite asettika u sensittività eċċessiva (eż. anġjoedema, urtikarja u raxx).
Swedish: Tabell 3: Primära och sekundära effektmått vid slutlig analys - Studie CS41 Patienter behandlade med Spinraza
Maltese: Tabella 3: Punti aħħarin primarji u sekondarji fl-analiżi finali - Studju CS41 Pazjenti kkurati bi
Swedish: Patienter som inledde Spinraza-behandling i studie CS11 (n = 20) var i en medianålder av 4,0 år (intervall 3-8 år).
Maltese: Pazjenti li bdew it-trattament bi Spinraza fi Studju CS11 (n=20) kellhom età medjana ta' 4.0 snin (medda 3 - 8 snin).
Swedish: Andel som uppnår kriterier för fördefinierat svar på motorisk milstolpe (HINE avsnitt 2)4,5
Maltese: Proporzjon li kisbu kriterji ta' persuna li rrispondiet għal milestone talmoviment definiti minn qabel (HINE sezzjoni 2)4,5
Swedish: Spinraza används för att behandla en genetisk sjukdom som kallas spinal muskelatrofi (SMA).
Maltese: Spinraza jintuża biex jikkura marda ġenetika msejħa atrofija muskolari tas-sinsla (SMA, spinal muscular atrophy).
Swedish: I effektutvärderingsgruppen krävde 18 patienter (25 %) i Spinraza-gruppen och 12 patienter (32 %) i simuleringskontrollgruppen permanent ventilation.
Maltese: Fis-sett tal-effikaċja, 18-il pazjent (25%) fil-grupp ta' Spinraza u 12-il pazjent (32%) fil-grupp talkontroll ikkurati bi plaċebo, kienu jeħtieġu ventilazzjoni permanenti.
Swedish: Vid tiden för interimanalys i studie CS11 var 61 av 65 patienter (94 %) vid liv.
Maltese: Fil-ħin talanaliżi interim ta' Studju CS11, 61 minn 65 pazjent (94%) kienu ħajjin.
Swedish: Den 19 oktober 2018 hade 100 fall av biverkningar i form av överkänslighet på grund av administrering av nusinersen identifierats i databasen för kliniska prövningar.
Maltese: Mid-19 ta' Ottubru 2018, kienu identifikati 100 Avveniment Avvers (AEs - Adverse Events) ta' sensittività eċċessiva minħabba l-għoti ta' nusinersen fid-database tal-prova klinika.
Swedish: 1CS3B upphörde efter positiv statistisk analys på det primära effektmåttet vid interimsanalys (statistiskt betydande större andel patienter som uppnådde definitionen för ett svar på motorisk milstolpe i Spinraza-gruppen (41 %) jämfört med simuleringskontrollgruppen (0 %) (p<0,0001).
Maltese: 1CS3B twaqqaf wara analiżi statistikament pożittiva fuq il-punt aħħari primarju fl-analiżi interim (perċentwali statistikament sinifikanti akbar ta' pazjenti li kisbu d-definizzjoni ta' persuna li rrispondiet għal milestone tal-moviment fil-grupp ta' Spinraza (41%) meta mqabbla mal-grupp ta' pazjenti kkurati bi proċedura falza (0%) (p<0.0001).
Swedish: Immunogent svar på nusinersen fastställdes hos 346 patienter vid baslinjen och plasmaprover efter baslinjen utvärderades för antikroppar mot läkemedlet (ADA).
Maltese: Ir-rispons immunoġeniku għal nusinersen ġie stabbilit fi 346 pazjent b'kampjuni tal-plażma fil-linja bażi u wara l-linja bażi evalwati għal antikorpi kontra l-mediċina (ADA, anti-drug antibodies).
Swedish: Njurtoxicitet
Maltese: Tossikoloġija
Swedish: 5Enligt HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination) avsnitt 2: ökning på ≥ 2 poäng [eller högsta poäng] i förmåga att sparka, ELLER en ökning på ≥ 1 poäng i de motoriska milstolparna för huvudkontroll, att rulla, att sitta, att krypa, att stå eller att gå OCH förbättring i fler kategorier för motoriska milstolpar än försämring, definierat som ett svar för denna primäranalys.
Maltese: 5Skont Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) sezzjoni 2: Żieda ta' ≥2 punti [jew fil-punteġġ massimu] filkapaċità li tagħti bis-sieq, JEW żieda ta' ≥1 punt f'milestones tal-moviment tal-kontroll tar-ras, li titgerbeb, li togħod bilqiegħda, li titkaxkar, li toqgħod bilwieqfa u li timxi, U titjib f'aktar kategoriji ta' milestones minn aggravament, definita bħala persuna li rrispondiet għal din l-analiżi primarja.