FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Spanish: Estos resultados están respaldados por 2 estudios abiertos (el estudio CS2 y el estudio CS12).
Croatian: Ove su rezultate potkrijepila 2 otvorena ispitivanja (ispitivanje CS2 i ispitivanje CS12).
Spanish: Asimismo, puede debilitar los músculos que se utilizan para respirar y tragar.
Croatian: Može postojati i slabost mišića koji sudjeluju u disanju i gutanju.
Spanish: Esta deficiencia da lugar a la pérdida de las neuronas en la médula espinal, lo que produce el debilitamiento de los músculos de los hombros, caderas, muslos y parte superior de la espalda.
Croatian: Rezultat toga je gubitak živčanih stanica u kralježničnoj moždini, što dovodi do slabosti mišića ramena, kukova, natkoljenica i gornjeg dijela leđa.
Spanish: La mediana de los valores plasmáticos del Tmáx osciló entre 1,7 y 6,0 horas.
Croatian: Medijan vrijednosti Tmax u plazmi bio je u rasponu od 1,7 do 6,0 sati.
Spanish: • Hipersensibilidad (una reacción alérgica o de tipo alérgica que puede incluir hinchazón de la cara, los labios o la lengua, erupción cutánea o picor).
Croatian: • preosjetljivost (alergijska reakcija ili reakcija slična alergijskoj koja može obuhvaćati oticanje lica, usnica ili jezika, osip ili svrbež).
Spanish: Estos efectos se observaron en el plazo de unas horas después de la administración y, en general, remitieron en el plazo de 48 horas.
Croatian: Ovi su učinci bili opaženi unutar nekoliko sati nakon primjene doze i uglavnom su se povukli unutar 48 sati.
Spanish: Estos efectos adversos pueden incluir dolores de cabeza, vómitos y dolor de espalda.
Croatian: One mogu uključivati glavobolje, povraćanje i bol u leđima.
Spanish: En los estudios de toxicidad de administración intratecal a dosis repetidas (14 semanas y 53 semanas) a monos Cynomolgus jóvenes, nusinersén se toleró bien.
Croatian: U ispitivanjima toksičnosti ponovljenih doza (u trajanju od 14 tjedana i 53 tjedna) primijenjenih intratekalno mladim makaki majmunima, nusinersen se dobro podnosio.
Spanish: Se desconoce si nusinersén/metabolitos se excreta en la leche materna.
Croatian: Nije poznato izlučuju li se nusinersen/metaboliti u majčino mlijeko.
Spanish: Tras finalizar el estudio CS4 (CHERISH), 125 pacientes fueron incluidos en el estudio CS11 (SHINE), donde todos los pacientes recibieron Spinraza.
Croatian: Nakon završetka ispitivanja CS4 (CHERISH) 125 bolesnika uključeno je u ispitivanje CS11 (SHINE), u kojem su svi bolesnici primali lijek Spinraza.
Spanish: La AME es una enfermedad neuromuscular progresiva debida a mutaciones en el cromosoma 5q en el gen SMN1.
Croatian: SMA je progresivna neuromuskularna bolest koju uzrokuju mutacije na kromosomu 5q u genu SMN1.
Spanish: En el momento del análisis intermedio, 22 de 24 pacientes (92 %) estaban vivos.
Croatian: U trenutku interim analize živa su bila 22 od 24 bolesnika (92 %).
Spanish: De los 20 sujetos incluidos, 11 (55 %) estaban vivos y sin ventilación permanente durante la última visita.
Croatian: Od 20 ispitanika njih 11 (55 %) bilo je živo te tijekom zadnjeg posjeta nije bilo na trajnoj ventilaciji.
Spanish: Los análisis de farmacocinética poblacional no revelaron ninguna correlación aparente entre los marcadores de bioquímica clínica hepática y renal y la variabilidad entre sujetos.
Croatian: Populacijske farmakokinetičke analize nisu otkrile nikakvu vidljivu korelaciju između kliničko-kemijskih biljega funkcije jetre i bubrega i varijabilnosti između ispitanika.
Spanish: *Acontecimientos adversos considerados relacionados con el procedimiento de punción lumbar.
Croatian: *Štetni događaji za koje se smatra da su povezani s lumbalnom punkcijom.
Spanish: Spinraza no se metaboliza a través del sistema enzimático del citocromo P450 en el hígado; por lo tanto, es poco probable que sea necesario ajustar la dosis en pacientes con insuficiencia hepática (ver las secciones 4.5 y 5.2).
Croatian: Spinraza se ne metabolizira putem sustava enzima citokroma P450 u jetri pa je, stoga, malo vjerojatno da će biti potrebna prilagodba doze u bolesnika s oštećenjem funkcije jetre (vidjeti dijelove 4.5 i 5.2).
Spanish: La mayoría de los pacientes tratados con Spinraza experimentaron estabilización o mejoría en la función motora, con el mayor beneficio observado en aquellos que iniciaron el tratamiento de manera temprana.
Croatian: Većina bolesnika liječena lijekom Spinraza postigla je stabilizaciju ili poboljšanje motoričke funkcije, a najveća je korist uočena u onih koji su s liječenjem počeli ranije.
Spanish: Todos los pacientes que recibieron Spinraza estaban vivos en el momento de la finalización anticipada de la parte 1, sin embargo, un paciente del grupo control falleció el día 289 del estudio.
Croatian: Svi bolesnici koji su primali lijek Spinrazu bili su živi u trenutku ranog prekida 1. dijela, no jedan je bolesnik u kontrolnoj skupini umro 289. dana ispitivanja.
Spanish: La mediana de edad de los pacientes cuando recibieron la primera dosis era de 22 días.
Croatian: Medijan dobi kad su primili prvu dozu iznosio je 22 dana.
Spanish: En la parte 1 del estudio, se realizó un seguimiento de los pacientes durante una mediana de 302 días.
Croatian: U 1. dijelu ispitivanja bolesnici su praćeni tijekom razdoblja čiji je medijan iznosio 302 dana.
Spanish: No se debe administrar la inyección en áreas de la piel con signos de infección o inflamación.
Croatian: Injekcija se ne smije primijeniti u područjima kože na kojima postoje znakovi infekcije ili upale.
Spanish: La variable principal, el tiempo hasta la muerte o hasta la intervención respiratoria (definida como ventilación invasiva o no invasiva durante ≥ 6 horas al día de forma continuada durante ≥ 7 días consecutivos O traqueotomía), no se pudo estimar ya que se produjeron muy pocos eventos.
Croatian: Primarni ishod, vrijeme do smrti ili respiratornu intervenciju (definirana kao invazivnu ili neinvazivnu ventilaciju tijekom ≥ 6 sati dnevno kontinuirano tijekom ≥ 7 uzastopnih dana ILI traheostomija) nije bilo moguće procijeniti jer je događaja bilo premalo.
Spanish: 5 ml en un vial de vidrio de tipo I con un tapón de goma de bromobutilo, un sello de aluminio y una cápsula de cierre de plástico.
Croatian: I od 5 ml s čepom od bromobutilne gume i aluminijskim prstenom i plastičnim zatvaračem.
Spanish: 5Basado en la regresión logística con efecto terapéutico y ajuste para cada edad del paciente en la selección y en la puntuación basal de HFMSE.
Croatian: 5Na temelju logističke regresije s učinkom liječenja i prilagodbom za dob ispitanika na probiru i rezultat HFMSE na početku.
Spanish: En el estudio CS11 se incluyeron pacientes de inicio infantil y de inicio más tardío, incluyendo aquellos que habían completado los estudios CS3B, CS4 y CS12.
Croatian: Ispitivanjem CS11 obuhvaćena su dojenčad i bolesnici s kasnijim početkom bolesti, uključujući one koji su dovršili ispitivanja CS3B, CS4 i CS12.
Spanish: Cada vial es únicamente para un solo uso.
Croatian: Svaka bočica je za jednokratnu upotrebu.
Spanish: Características en poblaciones específicas de pacientes
Croatian: Značajke u posebnim populacijama bolesnika
Spanish: El estudio CS3B se diseñó para evaluar el efecto de Spinraza en la función motora y la supervivencia.
Croatian: Ispitivanje CS3B bilo je ustrojeno tako da se ocijeni učinak lijeka Spinraza na motoričku funkciju i preživljenje.
Spanish: Se estima que la semivida de eliminación terminal media en el LCR es de 135 a 177 días.
Croatian: Procjenjuje se da je srednja vrijednost terminalnog poluvijeka eliminacije iz cerebrospinalnog likvora 135 do 177 dana.
Spanish: Tras la administración intratecal, las concentraciones plasmáticas mínimas de nusinersén fueron relativamente bajas en comparación con la concentración mínima en el LCR.
Croatian: Nakon intratekalne primjene, najniže koncentracije nusinersena u plazmi bile su relativno niske u usporedbi s najnižim koncentracijama u cerebrospinalnom likvoru.
Spanish: No se analizó formalmente la influencia de la inmunogenicidad sobre la seguridad, ya que el número de pacientes que presentó anticuerpos antimedicamento fue bajo.
Croatian: Utjecaj imunogenosti na sigurnost službeno nije analiziran jer je broj bolesnika s protutijelima na lijek bio malen.
Spanish: Esta inyección, llamada punción lumbar, se realiza introduciendo una aguja en el espacio que rodea la médula espinal.
Croatian: Ta injekcija, koja se naziva lumbalna punkcija, daje se uvođenjem igle u prostor oko kralježnične moždine.
Spanish: Se ha demostrado que otros medicamentos que pertenecen al mismo grupo que Spinraza afectan a las células de la sangre que ayudan en la coagulación.
Croatian: Pokazalo se da drugi lijekovi iz iste skupine lijekova kao i Spinraza utječu na krvne stanice koje pomažu zgrušavanje krvi.
Spanish: Se debe decidir si es necesario interrumpir la lactancia o interrumpir el tratamiento tras considerar el beneficio de la lactancia para el niño y el beneficio del tratamiento para la madre.
Croatian: Potrebno je odlučiti da li prekinuti dojenje ili prekinuti liječenje/suzdržati se od liječenja lijekom Spinraza uzimajući u obzir korist dojenja za dijete i korist liječenja za ženu.
Spanish: La excepción fue un déficit agudo y transitorio en los reflejos de la parte inferior de la columna que ocurrió con los niveles de dosis más altos en cada estudio (3 o 4 mg por dosis; equivalente a 30 o 40 mg por dosis intratecal en los pacientes).
Croatian: Iznimka je bio akutni, prolazni deficit u spinalnim refleksima donjeg dijela kralježnične moždine, koji je u oba ispitivanja nastao pri najvišoj razini doze (3 ili 4 mg po dozi; što odgovara 30 ili 40 mg po intratekalnoj dozi u bolesnika).
Spanish: No hay datos o estos son limitados relativos al uso de nusinersén en mujeres embarazadas.
Croatian: Nema podataka ili su podaci o primjeni nusinersena u trudnica ograničeni.
Spanish: Se espera que la vía de eliminación principal de nusinersén y de sus metabolitos sea mediante la excreción urinaria.
Croatian: Očekivani primarni put eliminacije nusinersena i njegovih metabolita je izlučivanje mokraćom.
Spanish: El análisis incluyó a 28 pacientes que recibieron la primera dosis en el estudio CS2 y luego pasaron a la fase de extensión, el estudio CS12.
Croatian: Analiza je uključila 28 bolesnika koji su primili prvu dozu u ispitivanju CS2, a zatim su bili prebačeni u nastavak ispitivanja, tj. ispitivanje CS12.
Spanish: Los estudios in vitro indican que la probabilidad de interacciones con nusinersén debido a la competición por la unión a proteínas plasmáticas o debido a la competición con los transportadores o inhibición de los mismos es baja.
Croatian: In vitro ispitivanja pokazuju da je mala vjerojatnost interakcija s nusinersenom prouzročenih kompetitivnim vezanjem za proteine plazme ili kompeticijom s prijenosnicima ili njihovom inhibicijom.
Spanish: Si no es posible conservarlo en nevera, Spinraza se puede conservar en la caja original, protegido de la luz o a una temperatura igual o inferior a 30ºC durante un máximo de 14 días.
Croatian: Ako čuvanje u hladnjaku nije moguće, Spinraza se može čuvati u originalnoj kutiji zaštićena od svjetlosti na temperaturi od 30°C ili nižoj do 14 dana.
Spanish: Algunos acontecimientos adversos frecuentemente asociados a la punción lumbar (p. ej., cefalea y dolor de espalda) no se pudieron evaluar en la población lactante expuesta a Spinraza debido a la limitada comunicación propia de ese grupo de edad.
Croatian: Neki štetni događaji često povezani s lumbalnom punkcijom (npr. glavobolja i bol u leđima), nisu mogli biti ocijenjeni u dojenačkoj populaciji izloženoj lijeku Spinraza zbog ograničenosti komunikacije primjerene toj dobnoj skupini.
Spanish: • Dolor de espalda.
Croatian: • bol u leđima
Spanish: Spinraza contiene el principio activo nusinersén que pertenece a un grupo de medicamentos llamados oligonucleótidos antisentido.
Croatian: Spinraza sadrži djelatnu tvar nusinersen koja pripada skupini lijekova poznatih pod nazivom protusmjerni oligonukleotidi.
Spanish: Los 2 acontecimientos restantes (erupción y recuento de eosinófilos elevado, ambos sin gravedad) estuvieron posiblemente relacionados con el nusinersén.
Croatian: Za preostala 2 slučaja (osip i povišen broj eozinofila, nijedan od njih ozbiljan) moguće je da su bili povezani s nusinersenom.
Spanish: Como medida de precaución, es preferible evitar el uso de Spinraza durante el embarazo.
Croatian: Kao mjera opreza, preporučuje se izbjegavati primjenu lijeka Spinraza tijekom trudnoće.
Spanish: Para permitir el seguimiento a largo plazo de estos pacientes, al final del estudio CS3B, 89 pacientes (Spinraza: n = 65; grupo de control simulado: n = 24) fueron incluidos en el estudio CS11 (SHINE).
Croatian: Da bi se omogućilo dugoročno praćenje tih bolesnika, krajem ispitivanja CS3B, 89 bolesnika (Spinraza: n = 65; kontrola placebom: n = 24) uključeno je u ispitivanje CS11 (SHINE).
Spanish: Doce de los 20 pacientes (60 %) del estudio cumplían la variable principal con una mejoría en la media de logros de hitos motores a lo largo del tiempo.
Croatian: Dvanaest od 20 bolesnika (60%) u ispitivanju postiglo je primarni ishod uz poboljšanje srednje vrijednosti postignutog motoričkog razvoja tijekom vremena.
Spanish: Figura 1: Cambio en la escala CHOP INTEND desde el inicio hasta la última visita del estudio realizada (día 183, día 302, día 394): estudio Endear /CS3B (grupo de eficacia)
Croatian: Slika 1: Promjena rezultata testa CHOP INTEND od početka do posljednjeg pregleda u ispitivanju na 183. dan, 302. dan ili 394. dan - ispitivanje Endear /CS3B (podskupina za ocjenu djelotvornosti)
Spanish: Existe un riesgo de presentar reacciones adversas como consecuencia del procedimiento de punción lumbar (p. ej., cefalea, dolor de espalda y vómitos; ver sección 4.8).
Croatian: Postoji rizik od nuspojava povezanih s postupkom lumbalne punkcije (npr. glavobolja, bol u leđima, povraćanje; vidjeti dio 4.8).
Spanish: Dosis olvidadas o retrasadas
Croatian: Propuštene ili zakašnjele doze
Spanish: Tratamiento Spinraza Control
Croatian: Liječenje Spinraza Kontrola
Spanish: Las variables secundarias, incluidas las medidas funcionales y los logros de hitos motores de la OMS, se analizaron formalmente de manera estadística y se detallan en la Tabla 3.
Croatian: Sekundarne mjere ishoda, uključujući funkcionalna mjerenja i postignute ključne točke motoričkog razvoja prema Svjetskoj zdravstvenoj organizaciji (SZO), formalno su statistički testirane i opisane su u tablici 3.
Spanish: En el estudio CS11 todos los pacientes recibieron Spinraza, con una duración del tratamiento entre 65 y 592 días (mediana de 289 días) en el momento del análisis intermedio.
Croatian: U ispitivanju CS11 svi su bolesnici primali Spinrazu, a duljina liječenja u trenutku interim analize kretala se od 65 do 592 dana (medijan je bio 289 dana).
Spanish: Procedimiento de punción lumbar
Croatian: Postupak lumbalne punkcije
Spanish: Justo antes de la administración, retire la cápsula de cierre de plástico e introduzca la aguja de la jeringa en el vial por el centro del sello para extraer el volumen necesario.
Croatian: Neposredno prije primjene uklonite plastični zatvarač i uvedite iglu štrcaljke u bočicu kroz sredinu prstena kako biste izvukli odgovarajući volumen.
Spanish: • Infección grave asociada a la punción lumbar (p. ej., meningitis).
Croatian: • ozbiljna infekcija povezana s lumbalnom punkcijom (npr. meningitis)
Spanish: En el estudio de administración intratecal de 53 semanas en monos Cynomolgus, no se observaron efectos de toxicidad con niveles hasta 14 veces la dosis de mantenimiento clínica anual recomendada.
Croatian: 53-tjednom ispitivanju intratekalne primjene doza u makaki majmuna nisu bili opaženi toksični učinci pri razinama koje su bile do 14 puta više od preporučene godišnje kliničke doze održavanja.
Spanish: Cuatro pacientes (con 2 copias del gen SMN2) requirieron intervención respiratoria > 6 horas/día de forma continuada durante ≥ 7 días, de los cuales todos iniciaron el apoyo ventilatorio durante un episodio agudo reversible.
Croatian: Za četiri bolesnika (2 kopije SMN2) bila je potrebna respiratorna intervencija tijekom > 6 sati dnevno kontinuirano tijekom ≥ 7 uzastopnih dana, a u svih je njih ventilatorna podrška uvedena tijekom akutne reverzibilne bolesti.
Spanish: La decisión de tratar a un paciente se debe basar en una evaluación individualizada realizada por un experto que valore para ese paciente los beneficios esperados frente a los posibles riesgos del tratamiento con Spinraza.
Croatian: Odluku o liječenju treba temeljiti na individualiziranoj stručnoj procjeni očekivanih koristi od liječenja za svakog pojedinog bolesnika, uravnoteženih u odnosu na mogući rizik od liječenja lijekom Spinraza.
Spanish: Si está clínicamente indicado, se recomienda realizar un análisis de orina para controlar los niveles de proteína en orina (preferiblemente en la primera orina de la mañana).
Croatian: Ako je klinički indicirano, preporučuje se određivanje proteina u mokraći (po mogućnosti iz uzorka prve jutarnje mokraće).
Spanish: De forma global, 11 de los 20 pacientes (55 %) cumplieron la variable de un aumento ≥ 4 puntos en la puntuación total de la escala CHOP INTEND en el momento de su última visita del estudio.
Croatian: Sveukupno je 11 od 20 bolesnika (55%) postiglo ishod povećanja ukupnog rezultata testa CHOP INTEND za ≥4 boda na njihovom posljednjem pregledu u tom ispitivanju.
Spanish: Teniendo en cuenta lo dispuesto en el Informe de Evaluación del Comité para la Evaluación de Riesgos en Farmacovigilancia (PRAC) sobre los informes periódicos de seguridad (IPS) para nusinersén, las conclusiones científicas del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) son las siguientes:
Croatian: Uzimajući u obzir PRAC-ovo izvješće o ocjeni periodičkog(ih) izvješća o neškodljivosti lijeka (PSUR) za nusinersen, znanstveni zaključci CHMP-a su sljedeći:
Spanish: Se observó una mejora en la puntuación media de CHOP INTEND a lo largo del tiempo, desde el valor inicial hasta el día 1072 (cambio medio de 21,30).
Croatian: Bilo je opaženo poboljšanje srednje vrijednosti rezultata testa CHOP INTEND tijekom vremena od početka do 1072. dana (srednja vrijednost promjene: 21,30).
Spanish: Proporción de pacientes con una mejoría de al menos 3 puntos desde el valor basal hasta el mes 152
Croatian: Udio bolesnika s poboljšanjem za najmanje 3 boda od početne vrijednosti do 15. mjeseca2
Spanish: El desplazamiento de estos factores produce la retención del exón 7 en el ARNm del SMN2 y, por consiguiente, cuando se produce el ARNm del SMN2, se puede traducir en su proteína SMN funcional de longitud completa.
Croatian: Istiskivanje ovih čimbenika dovodi do zadržavanja egzona 7 u genu SMN2 mRNK pa tako, kad se stvara SMN2 mRNK, može se translatirati u funkcionalni protein SMN pune duljine.
Spanish: La mayoría de estas reacciones se notifican dentro de las 72 horas siguientes al procedimiento.
Croatian: Većina tih nuspojava zabilježena je unutar 72 sata nakon postupka.
Spanish: Los pacientes con hipotonía profunda e insuficiencia respiratoria al nacer, en los que no se ha estudiado Spinraza, puede que no presenten un beneficio clínicamente significativo debido a la deficiencia grave de proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN, por sus siglas en inglés).
Croatian: Bolesnici s izrazitom hipotonijom i respiratornim zatajenjem pri rođenju, u kojih lijek Spinraza nije ispitan, možda neće imati klinički značajnu korist zbog teškog nedostatka proteina SMN (engl.
Spanish: Asimismo, se demostró la presencia de nusinersén en las neuronas y otros tipos de células de la médula espinal y del cerebro, así como en tejidos periféricos como el músculo esquelético, el hígado y el riñón.
Croatian: Prisutnost nusinersena bila je dokazana i u neuronima i u drugim vrstama stanica u kralježničnoj moždini i mozgu te perifernim tkivima, kao što su skeletni mišići, jetra i bubreg.
Spanish: Se evaluó la proporción de pacientes que desarrollaron AME clínicamente manifiesta entre los pacientes que habían realizado la visita a los 700 días en el momento del análisis intermedio (n = 16).
Croatian: Udio bolesnika koji su razvili klinički manifestnu SMA ocijenjen je među bolesnicima koji su u vrijeme interim analize imali obavljen pregled 700. dana (n=16).
Spanish: El inicio del tratamiento poco después de comenzar los síntomas dio lugar a una mejoría más temprana y notable en la función motora en comparación con un inicio del tratamiento tardío; sin embargo, los dos grupos experimentaron un beneficio en comparación con el control simulado.
Croatian: Raniji početak liječenja nakon pojave simptoma doveo je do ranijeg i većeg poboljšanja motoričkih funkcija nego u onih s kasnijim početkom liječenja; međutim, obje su skupine imale korist od liječenja u usporedbi s kontrolnim placebo postupkom.
Spanish: Entre los pacientes mayores respecto a la ventana definida por la OMS como edad esperada del logro (percentil 95), 17 de 22 (77 %) lograron caminar solos.
Croatian: Među bolesnicima starijim od raspona koji je SZO definirao za očekivanu dob postignuća (95. percentil), 17 od 22 (77 %) hodalo je samostalno.
Spanish: La duración del tratamiento estaba entre 74 y 474 días (mediana de 250 días) en el momento del análisis intermedio.
Croatian: Duljina liječenja u trenutku interim analize kretala se od 74 do 474 dana (medijan je bio 250 dana).
Spanish: Spinraza se utiliza para tratar una enfermedad genética llamada atrofia muscular espinal (AME).
Croatian: Spinraza se primjenjuje za liječenje genetske bolesti koja se naziva spinalna mišićna atrofija (SMA).
Spanish: Si usted o su hijo olvida una dosis de Spinraza, hable con su médico de modo que se le pueda administrar Spinraza lo antes posible.
Croatian: Ako Vi ili Vaše dijete propustite dozu lijeka Spinraza, obratite se liječniku kako biste lijek Spinraza primili što je prije moguće.
Spanish: Todos los pacientes tuvieron la capacidad de chupar y tragar durante la última evaluación, con 22 (88 %) lactantes que consiguieron una puntuación máxima en la sección 1 de HINE.
Croatian: Svi su bolesnici na zadnjoj procjeni imali sposobnost sisanja i gutanja, a 22 (88 %) dojenčadi postiglo je maksimalni rezultat za HINE - 1. dio.
Spanish: Se realizaron estudios de toxicidad para la reproducción utilizando la administración subcutánea de nusinersén en ratones y conejos.
Croatian: Ispitivanja reproduktivne toksičnosti provedena su pomoću supkutane primjene nusinersena u miševa i kunića.
Spanish: La mediana de edad en el momento de la selección era de 3 años y la mediana de edad cuando aparecieron los signos y los síntomas clínicos de AME era de 11 meses.
Croatian: Medijan dobi na probiru iznosio je 3 godine, a medijan dobi u kojoj su počeli klinički znakovi i simptomi SMA iznosio je 11 mjeseci.
Spanish: Trombocitopenia y anomalías en la coagulación
Croatian: Trombocitopenija i poremećaji koagulacije
Spanish: En el análisis intermedio, los 25 pacientes (2 copias del gen SMN2, n = 15, 3 copias delgen SMN2, n = 10) estaban vivos y sin ventilación permanente.
Croatian: U trenutku interim analize svih 25 bolesnika (2 kopije gena SMN2, n = 15; 3 kopije gena SMN2, n = 10) bilo je živo i bez trajne ventilacije.
Spanish: Nusinersén es un oligonucleótido antisentido (OAS) que aumenta la proporción de inclusión del exón 7 en los transcritos del ácido ribonucleico mensajero (ARNm) del gen de supervivencia de la neurona motora 2 (SMN2) al unirse a un sitio ISS-N1 (silenciador del proceso de corte y empalme intrónico) localizado en el intrón 7 del precursor del ácido ribonucleico mensajero (pre-ARNm) del SMN2.
Croatian: Nusinersen je protusmjerni oligonukleotid (engl. antisense oligonucleotide, ASO) koji povećava udio uključenih egzona 7 u transkripte glasničke ribonukleinske kiseline (mRNK) gena za preživljenje motoričkih neurona 2 (engl. survival motor neuron 2, SMN2) tako što se veže na intronsko mjesto prigušivanja prekrajanja (engl. intronic splice silencing site, ISS-N1) koje se nalazi na intronu 7 SMN2 predglasničke ribonukleinske kiseline (pre-mRNK).
Spanish: Clasificación de Órganos del Sistema MedDRA
Croatian: MedDRA - klasifikacija organskih sustava
Spanish: Inicio infantil
Croatian: Početak u dojenačkoj dobi