FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Spanish: Por consiguiente, no puede excluirse un riesgo de exposición a migalastat en lactantes.
Portuguese: Assim, não é possível excluir o risco de exposição do bebé amamentado ao migalastate.
Spanish: Qué necesita saber antes de empezar a tomar Galafold
Portuguese: O que precisa de saber antes de tomar Galafold
Spanish: Tras dosis orales únicas en aumento (25-675 mg de clorhidrato de migalastat), no se hallaron tendencias para el aclaramiento, CL/F).
Portuguese: No seguimento de doses orais únicas crescentes (25-675 mg de cloridrato de migalastate), não se observaram tendências na clearance (CL/F).
Spanish: Se debe decidir si es necesario interrumpir la lactancia o interrumpir el tratamiento con Galafold tras valorar el beneficio de la lactancia para el niño y el beneficio del tratamiento para la madre.
Portuguese: Deve ser tomada uma decisão relativa à interrupção da amamentação ou da terapia com Galafold, tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mãe.
Spanish: • Indigestión (dispepsia)
Portuguese: • Indigestão (dispepsia)
Spanish: Migalastat administrado con una comida rica en grasa o una hora antes de una comida ligera o rica en grasa, o una hora después de una comida ligera, resultó en reducciones significativas del 37% al 42% de la exposición total promedio a migalastat (AUC0-∞) y reducciones del 15% al 40% en una exposición máxima promedio a migalastat (Cmax) comparado con el estado de ayuno.
Portuguese: O migalastate administrado juntamente com uma refeição com elevado teor de gordura, ou 1 hora antes de uma refeição pesada ou ligeira, ou 1 hora após uma refeição ligeira, resultou em reduções significativas, de 37 % a 42 %, na exposição média total ao migalastate (AUC0-∞) e a diminuições de 15 % a 40 % na exposição média máxima ao migalastate (Cmax) em comparação com o estado de jejum.
Spanish: Su médico decidirá si debe interrumpir la lactancia o suspender el tratamiento temporalmente.
Portuguese: O seu médico irá decidir se deve parar de amamentar ou interromper temporariamente o tratamento com o medicamento.
Spanish: Migalastat no afectó a la fertilidad en ratas hembra.
Portuguese: O migalastate não afetou a fertilidade de ratos fêmea.
Spanish: En el ensayo en pacientes previamente tratados con TSE, un análisis de un criterio de valoración clínico combinado formado por eventos renales, cardíacos y cerebrovasculares, o la muerte, reveló que la frecuencia de eventos observados en el grupo de tratamiento con Galafold fue del 29% en comparación con el 44% en el grupo de TSE a lo largo de 18 meses.
Portuguese: No ensaio com doentes com experiência de TRE, uma análise de um resultado clínico composto constituído por eventos renais, cardíacos e cerebrovasculares ou morte revelou que a frequência dos eventos observada no grupo de tratamento com Galafold foi de 29 % comparado com 44 % no grupo de TRE ao longo de 18 meses.
Spanish: La enfermedad de Fabry se debe a un déficit de una enzima denominada alfa-galactosidasa A (α-Gal A).
Portuguese: A doença de Fabry é causada pela ausência ou deficiência de uma enzima denominada alfa-galactosidase A (α-Gal A).
Spanish: Alterne los días tomando la cápsula los días impares y perforando los círculos blancos los días pares, hasta el día 28, incluido este último.
Portuguese: Alterne diariamente entre a toma de uma cápsula nos dias ímpares e furar os círculos brancos perfurados nos dias pares, até ao dia 28 inclusive.
Spanish: • Niveles altos de creatinfosfoquinasa en sangre
Portuguese: • níveis elevados de creatina fosfoquinase nas análises ao sangue
Spanish: Sequedad de boca Necesidad urgente de defecar Dispepsia
Portuguese: Necessidade urgente de defecar Dispepsia
Spanish: En el estudio de toxicidad embrionaria y fetal del conejo, se observaron resultados entre los que se incluyen muerte embrionaria y fetal, reducción del peso fetal promedio, retraso en la osificación e incidencias ligeramente mayores de anomalías esqueléticas menores solamente en dosis asociadas a la toxicidad de la madre.
Portuguese: No estudo de toxicidade embriofetal em coelhos, as observações incluíram morte embriofetal, diminuição do peso médio do feto, ossificação retardada e um ligeiro aumento na incidência de anomalias esqueléticas menores, apenas em doses associadas a toxicidade materna.
Spanish: Secuencia proteica modificada
Portuguese: Alteração na sequência proteica
Spanish: Exantema Prurito
Portuguese: Exantema Prurido
Spanish: El primer ensayo de extensión abierto (AT1001-041) incluyó pacientes de los estudios de fase 2 y fase 3, y se ha finalizado.
Portuguese: O primeiro ensaio OLE (AT1001-041) incluiu doentes dos estudos de Fase 2 e Fase 3 e foi concluído.
Spanish: Algunas mutaciones del gen GLA pueden resultar en la producción de formas mutantes o mal plegadas de la α-Gal A. Migalastat es una chaperona farmacológica diseñada para unirse de forma selectiva y reversible con alta afinidad a los sitios activos de algunas formas mutantes de la -Gal A, cuyos genotipos se denominan mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.
Portuguese: Determinadas mutações GLA podem resultar na produção de formas mutantes com enrolamentos anormais e instáveis de α-Gal A. O migalastate é um chaperone farmacológico desenhado para se ligar de forma seletiva e reversível, com elevada afinidade para sítios ativos de determinadas formas mutantes da -Gal A, cujos genótipos são referidos como mutações suscetíveis.
Spanish: Composición de Galafold - El principio activo es migalastat.
Portuguese: Qual a composição de Galafold - A substância ativa é o migalastate.
Spanish: No se observaron diferencias clínicamente significativas durante el periodo controlado con placebo de 6 meses inicial.
Portuguese: Não foram observadas diferenças clinicamente significativas durante o período inicial de 6 meses controlado por placebo.
Spanish: Fertilidad en mujeres No se sabe si este medicamento afecta a la fertilidad femenina.
Portuguese: Fertilidade nas mulheres Ainda não é conhecido se este medicamento afeta a fertilidade nas mulheres.
Spanish: Este déficit de la enzima provoca acumulaciones anómalas de una sustancia grasa conocida como globotriaosilceramida (GL-3) en riñones, corazón y otros órganos, causando los síntomas de la enfermedad de Fabry.
Portuguese: Esta deficiência na enzima conduz a depósitos anormais de uma substância gorda conhecida como globotriaosilceramida (GL-3) nos rins, coração e outros órgãos, que provocam os sintomas da doença de Fabry.
Spanish: Población de edad avanzada No se requiere un ajuste de dosis en función de la edad (ver sección 5.2).
Portuguese: Idosos Não é necessário um ajuste da dosagem com base na idade (ver secção 5.2).
Spanish: De acuerdo con datos in vitro, migalastat no es un inductor de CYP1A2, 2B6 o 3A4.
Portuguese: Com base em dados in vitro, migalastate não é um indutor de CYP1A2, 2B6, ou 3A4.
Spanish: Informe a su médico antes de tomar Galafold si está utilizando terapia de sustitución enzimática.
Portuguese: Fale com o seu médico antes de tomar Galafold, caso esteja atualmente a fazer terapia de reposição enzimática.
Spanish: La exposición plasmática de migalastat (AUC0-∞) y Cmáx demostró aumentos proporcionales a la dosis en dosis orales de clorhidrato de migalastat de 50 mg a 1 250 mg.
Portuguese: A exposição plasmática ao migalastate (AUC0-∞) e Cmax demonstrou aumentos proporcionais à dose para doses orais de cloridrato de migalastate de 50 mg a 1250 mg.
Spanish: Migalastat no es un sustrato de MDR1 o BCRP, ni tampoco un inhibidor de transportadores de eflujos en humanos BCRP, MDR1 o BSEP.
Portuguese: Migalastate não é um substrato de MDR1 ou BCRP, nem inibidor dos transportadores de efluxo humanos BCRP, MDR1 ou BSEP.
Spanish: Tabla 1: Reacciones adversas con Galafold en ensayos clínicos
Portuguese: Tabela 1: Reações adversas notificadas em ensaios clínicos com Galafold
Spanish: Datos limitados sugieren que la administración conjunta de una dosis única de Galafold y de la terapia de sustitución enzimática estándar por perfusión resulta en una exposición a la agalsidasa de 1 a 5 veces mayor como máximo.
Portuguese: Dados limitados sugerem que a coadministração de uma dose única de Galafold e uma infusão de terapia de reposição enzimática padronizada resulta num aumento da exposição à agalsidase de até cinco vezes.
Spanish: • Dolores musculares (mialgia)
Portuguese: • Dores musculares (mialgia)
Spanish: DESCONOCIDO IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T DESCONOCIDO
Portuguese: DESCONHECIDO IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T DESCONHECIDO
Spanish: En voluntarios sanos, el volumen de distribución (Vz/F) de migalastat después de dosis orales únicas en ascenso (25-675 mg de migalastat HCl) variaron de 77 a 133 l, lo que indica que se distribuye bien en los tejidos y que es mayor que el agua corporal total (42 litros).
Portuguese: Em voluntários saudáveis, o volume da distribuição (Vz/F) do migalastate após doses orais únicas crescentes (25-675 mg migalastate HCl) variaram de 77 a 133 L, indicando que a substância é bem distribuída nos tecidos e superior à água total no corpo (42 litros).
Spanish: Tomar la cápsula de Galafold en días alternos y perforar el círculo blanco en el blíster los días que no se toma Galafold.
Portuguese: Tomar a cápsula de Galafold em dias alternados e furar o círculo perfurado na lamela blister nos dias em que não toma o Galafold.
Spanish: La biodisponibilidad absoluta (AUC) de una dosis única oral de 150 mg de clorhidrato de migalastat o una perfusión intravenosa de 150 mg de dos horas fue aproximadamente del 75%.
Portuguese: A biodisponibilidade absoluta (AUC) de uma dose única oral de 150 mg de cloridrato de migalastate ou de uma infusão intravenosa única de 2 horas de 150 mg foi de aproximadamente 75 %.
Spanish: c.369+3_639+954del3129insT DESCONOCIDO (del Exon3 y 4?)
Portuguese: c.369+3_639+954del3129insT DESCONHECIDO (del Exon3 and 4?)
Spanish: Cápsula dura de tamaño 2 (6,4 x 18,0 mm) con extremo azul opaco y cuerpo blanco opaco con la impresión «A1001» en negro que contiene un polvo de blanco a marrón claro.
Portuguese: Cápsula dura de tamanho 2 (6,4x18,0 mm) com tampa opaca azul e corpo opaco branco com a referência "A1001" impressa a negro, contendo um pó branco a castanho claro.
Spanish: Cómo tomar Galafold
Portuguese: Como tomar Galafold
Spanish: Galafold contiene el principio activo migalastat.
Portuguese: Galafold contém a substância ativa migalastate.
Spanish: Existen datos muy limitados respecto a la utilización de este medicamento en mujeres embarazadas.
Portuguese: A experiência com a utilização deste medicamento em mulheres grávidas é muito limitada.
Spanish: Parestesia Mareos Hipoestesia
Portuguese: Parestesia Tonturas Hipoestesia
Spanish: No se observaron diferencias clínicamente significativas en el IMVI durante el periodo controlado con placebo de 6 meses inicial.
Portuguese: Não foram observadas diferenças clinicamente significativas no iMVE durante o período inicial de 6 meses controlado por placebo.
Spanish: Asimismo, migalastat no es un inhibidor ni un sustrato de CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 o 3A4/5.
Portuguese: Além disso, migalastate não é um inibidor nem substrato de CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 ou 3A4/5.
Spanish: En conejos, se observó una toxicidad del desarrollo solamente en dosis tóxicas para la madre (ver sección 5.3).
Portuguese: Em coelhos, a toxicidade durante o desenvolvimento foi observada apenas em doses com toxicidade materna (ver secção 5.3).
Spanish: Galafold se debe tomar en días alternos.
Portuguese: Galafold deve ser tomado em dias alternados.
Spanish: No obstante, en ratas lactantes se ha demostrado la presencia de migalastat en la leche.
Portuguese: Contudo, demonstrou-se que o migalastate é excretado no leite de ratas lactantes.
Spanish: c.207_369+651del814ins231 DESCONOCIDO (del Exon2?)
Portuguese: c.207_369+651del814ins231 DESCONHECIDO (del Exon2?)
Spanish: La reversibilidad completa se obtuvo 4 semanas después de la interrupción del tratamiento.
Portuguese: A reversão completa foi observada após quatro semanas sem a administração da substância.
Spanish: La extensión media de la exposición a la dosis comercializada de 123 mg de Galafold en días alternos en pacientes que completaron el estudio AT1001-041 fue de 3,57 (±1,23) años (n=85).
Portuguese: A extensão média de exposição à dose comercializada de Galafold 123 mg em dias alternados em doentes a concluir o estudo AT1001-041 foi 3,57 (±1,23) anos (n=85).
Spanish: Por consiguiente, una actividad reducida de la -Gal A produce la acumulación progresiva de sustrato en órganos y tejidos vulnerables, lo que deriva en la morbilidad y la mortalidad asociadas con la enfermedad de Fabry.
Portuguese: -Gal A está, por conseguinte, associada à acumulação progressiva do substrato em órgãos e tecidos vulneráveis, conduzindo à morbilidade e mortalidade associadas à doença de Fabry.
Spanish: Se observaron hallazgos preclínicos similares a raíz de un tratamiento con otros iminoazúcares.
Portuguese: Achados semelhantes foram observados em contexto pré-clínico no seguimento de tratamentos com outros iminoaçúcares.
Spanish: DESCONOCIDO (Exon2_4dup?)
Portuguese: DESCONHECIDO (Exon2_4dup?)
Spanish: En el ensayo en pacientes previamente tratados con TSE, después de 18 meses de tratamiento con Galafold se produjo una reducción estadísticamente significativa del IMVI (p< 0,05).
Portuguese: No ensaio com doentes com experiência de TRE, após 18 meses de tratamento com Galafold não se verificou uma diminuição estatisticamente significativa no iMVE (p< 0,05).
Spanish: No se han estudiado los efectos de Galafold sobre la fertilidad en el ser humano.
Portuguese: Os efeitos de Galafold sobre a fertilidade em seres humanos não foi estudada.
Spanish: Los niveles plasmáticos de lyso-Gb3 también permanecieron bajos en los pacientes con TSE durante un máximo de 18 meses.
Portuguese: Os níveis plasmáticos de liso-Gb3 também se mantiveram baixos em doentes a receber TRE durante até 18 meses.
Spanish: Las mutaciones que causa la enfermedad de Fabry en el gen GLA resultan en una deficiencia de la enzima lisosómica, la -galactosidasa A (-Gal A), que es necesaria para el metabolismo del sustrato glicoesfingolípido (por ejemplo, GL-3, lyso-Gb3).
Portuguese: As mutações no gene GLA que causam a doença de Fabry resultam numa deficiência da enzima lisossomal -galactosidase A (-Gal A), a qual é necessária para o metabolismo dos substratos glicoesfingolípidos (e.g., GL-3, liso-Gb3).
Spanish: Galafold está indicado para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento (ver tablas en sección 5.1).
Portuguese: Galafold é indicado para o tratamento de longa duração de adultos e adolescentes a partir dos 16 anos, com diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de α-galactosidase A) e que possuam uma mutação suscetível (consultar os quadros na secção 5.1).
Spanish: El segundo ensayo de extensión abierto (AT1001-042) incluyó a pacientes provenientes tanto del estudio de extensión abierto AT1001-041 como directamente del estudio de fase 3 ATTRACT, y aún está en curso.
Portuguese: O segundo ensaio OLE (AT1001-042) incluiu doentes que foram transferidos do estudo OLE AT1001041 e diretamente do estudo de Fase 3 ATTRACT, e está em curso.
Spanish: Se desconoce si Galafold se secreta en la leche materna.
Portuguese: Desconhece-se se Galafold é segregado no leite humano.
Spanish: Resultados reportados por los pacientes - Escala de evaluación de síntomas gastrointestinales En el ensayo en pacientes no expuestos previamente a TSE, los análisis de la escala de evaluación de síntomas gastrointestinales demostraron que el tratamiento con Galafold estaba asociado a mejoras estadísticamente significativas (p<0,05) comparado con el placebo desde el periodo basal hasta el mes 6 en el ámbito de la diarrea, y del reflujo en pacientes con síntomas en el periodo basal.
Portuguese: Resultados notificados por doentes - Escala de Avaliação de Sintomas Gastrointestinais No ensaio com doentes sem experiência de TRE, análises da Escala de Avaliação de Sintomas Gastrointestinais demonstraram que o tratamento com Galafold foi associado a melhorias estatisticamente significativas (p<0,05) em comparação com o placebo, entre a linha de base e o mês 6, no campo da diarreia e no campo do refluxo em doentes com sintomas na linha de base.
Spanish: Las cápsulas no se deben partir, triturar ni masticar.
Portuguese: As cápsulas não podem ser cortadas, esmagadas ou mastigadas.
Spanish: Galafold no está indicado para un uso concomitante con la terapia de sustitución enzimática.
Portuguese: Galafold não se destina à utilização concomitante com terapia de reposição enzimática.
Spanish: Si han transcurrido más de 12 horas, el paciente debe volver a tomar Galafold el día correspondiente a la siguiente dosis y a la hora habitual, de acuerdo con la pauta posológica de días alternos.
Portuguese: Se tiverem decorrido mais de 12 horas, o doente deverá retomar a ingestão de Galafold no dia de dosagem previsto seguinte, à hora marcada e de acordo com o esquema posológico habitual de dias alternados.
Spanish: • Palpitaciones (sensación de latidos fuertes)
Portuguese: • Palpitações (sensação do coração a bater)
Spanish: No se sabe si este medicamento se excreta en la leche materna.
Portuguese: Ainda não é conhecido se este medicamento passa para o leite materno.
Spanish: • Rigidez de cuello dolorosa (tortícolis)
Portuguese: • Pescoço rígido e dorido (torcicolo)
Spanish: DESCONOCIDO (S65T)
Portuguese: DESCONHECIDO (S65T)
Spanish: Envase de 14 cápsulas.
Portuguese: Tamanho da embalagem: 14 cápsulas.
Spanish: No comer ningún alimento al menos 2 horas antes y 2 horas después de tomar el medicamento para permitir un ayuno mínimo de 4 horas.
Portuguese: Não ingira alimentos pelo menos 2 horas antes e 2 horas depois de tomar o seu medicamento para permitir um jejum de 4 horas.
Spanish: DESCONOCIDO (E66_Y123del; del Exon2)
Portuguese: DESCONHECIDO (E66_Y123del; del Exon2)
Spanish: DD/mes/AAAA
Portuguese: DD mês AAAA
Spanish: Galafold no se debe tomar durante 2 días consecutivos.
Portuguese: Galafold não deve ser tomado em dois dias consecutivos.
Spanish: Si se olvida una dosis durante todo un día, el paciente debe tomar la dosis olvidada de Galafold solamente en el plazo de 12 horas siguientes a la hora habitual a la que se toma la dosis.
Portuguese: No caso de falhar uma dose completamente num dia, o doente só deverá tomar a dose falhada de Galafold no período de 12 horas a partir da hora normal em que a dose é tomada.
Spanish: DESCONOCIDO (S65I)
Portuguese: DESCONHECIDO (S65I)
Spanish: El efecto de la edad fue evaluado en un análisis farmacocinético de la población sobre el aclaramiento plasmático de migalastat en pacientes no expuestos previamente a TSE.
Portuguese: O efeito da idade foi avaliado numa análise farmacocinética da depuração plasmática (clearance) do migalastate na população do estudo em doentes sem experiência de TRE.
Spanish: Las mutaciones de GLA susceptibles y no susceptibles al tratamiento con Galafold figuran en las tablas 2 y 3 respectivamente a continuación.
Portuguese: As mutações GLA suscetíveis e não suscetíveis ao tratamento com Galafold estão listadas na Tabela 2 e na Tabela 3, respetivamente, infra.
Spanish: Titular de la autorización de comercialización Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Portuguese: Titular da Autorização de Introdução no Mercado Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Spanish: Si olvidó tomar la cápsula a la hora habitual y se acordó posteriormente se puede tomar la cápsula solamente si está dentro del intervalo de las 12 horas siguientes a la hora habitual a la que se toma la dosis.
Portuguese: Se se esqueceu de tomar a cápsula à hora habitual, mas lembrou-se mais tarde, só deverá tomar a dose falhada de Galafold no período de 12 horas a partir da hora normal em que a dose é tomada.
Spanish: Se observaron efectos temporales y totalmente reversibles de infertilidad en ratas con migalastat en todas las dosis evaluadas.
Portuguese: A infertilidade transitória e totalmente reversível, em ratos macho foi associada ao tratamento com migalastate a todas as doses avaliadas.
Spanish: No tome Galafold durante dos días consecutivos.
Portuguese: Não tome Galafold em dias consecutivos.
Spanish: Galafold no está indicado para un uso simultáneo con la terapia de sustitución enzimática (ver sección 4.4).
Portuguese: Galafold não se destina a utilização concomitante com terapia de reposição enzimática (ver secção 4.4).
Spanish: DESCONOCIDO (E66_Y123del; del Exon2?)
Portuguese: DESCONHECIDO (E66_Y123del; del Exon2?)
Spanish: Asimismo, migalastat no es un sustrato de MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 u OCT2, ni tampoco es un inhibidor de OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 o de transportadores de absorción en humanos MATE2-K.
Portuguese: MATE2-K, OAT1, OAT3 ou OCT2, nem um inibidor dos transportadores de influxo humanos OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 ou MATE2-K.
Spanish: Galafold no está indicado en pacientes con mutaciones no susceptibles de responder al tratamiento (ver sección 5.1).
Portuguese: Galafold não está indicado para uso em doentes com mutações que não sejam suscetíveis (ver secção 5.1).
Spanish: Tragar las cápsulas enteras.
Portuguese: Engolir a cápsula inteira.
Spanish: • Proteína en la orina
Portuguese: • Proteína na urina (proteinúria)
Spanish: El primer ensayo de fase 3 (ATTRACT) fue un ensayo de comparador activo, abierto, aleatorizado, que evaluó la eficacia y la seguridad del Galafold comparado con la terapia de sustitución enzimática (TSE) (agalsidasa beta, agalsidasa alfa) en 52 pacientes varones y mujeres con la enfermedad de Fabry en tratamiento con TSE antes de ser incluidos en el ensayo y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento (ensayo en pacientes previamente tratados con TSE).
Portuguese: O primeiro ensaio de Fase 3 (ATTRACT) foi um estudo aleatorizado, de rótulo aberto e com comparador ativo, que avaliou a eficácia e segurança de Galafold em comparação com a terapia de reposição enzimática (TRE) (agalsidase beta, agalsidase alfa) em 52 doentes masculinos e femininos com doença de Fabry a receber TRE antes do início do estudo que apresentavam mutações suscetíveis (ensaio com doentes com experiência de TRE).
Spanish: Tabla 2: Tabla de susceptibilidad a Galafold (migalastat)
Portuguese: Tabela 2: Tabela de suscetibilidade ao Galafold (migalastate)
Spanish: En el ensayo con pacientes no expuestos previamente a TSE, Galafold mostró reducciones estadísticamente significativas en las concentraciones plasmáticas de lyso-Gb3 y en las inclusiones de GL-3 por capilar intersticial renal en pacientes con mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.
Portuguese: No ensaio com doentes sem experiência de TRE, o Galafold resultou em reduções estatisticamente significativas nas concentrações plasmáticas de liso-Gb3 e inclusões de GL-3 nos capilares intersticiais renais em doentes com mutações suscetíveis.
Spanish: El segundo ensayo de fase 3 (FACETS) fue un ensayo controlado con placebo, doble ciego, aleatorizado, de 6 meses (hasta el sexto mes), con un periodo abierto de 18 meses, para evaluar la eficacia y la seguridad de Galafold en 50 pacientes varones y mujeres con la enfermedad de Fabry sin exposición previa a TSE, o que habían sido tratados anteriormente con TSE y lo habían interrumpido durante al menos 6 meses, y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento (ensayo con pacientes no expuestos previamente a TSE).
Portuguese: O segundo ensaio de Fase 3 (FACETS) foi um ensaio de 6 meses, aleatorizado, em dupla ocultação, controlado por placebo (até ao final do mês 6), seguido por um período de 18 meses em rótulo aberto, para avaliar a eficácia e segurança do Galafold em 50 doentes masculinos e femininos com doença de Fabry sem experiência de TRE ou que, tendo recebido TRE, este tinha sido interrompido há pelo menos 6 meses, e apresentando mutações suscetíveis (ensaio com doentes sem experiência de TRE).