FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: A quimioterapia linfodepletora pode ser omitida se a contagem de glóbulos brancos (CGB) do doente for ≤1.000 células/µl na semana anterior à perfusão de Kymriah.
Hungarian: A lymphocytaszám-csökkentő kemoterápia kihagyható, ha a beteg fehérvérsejtszáma a Kymriah infúziót megelőző 1 héten belül kevesebb mint 1000 sejt/µl, vagy azzal egyenlő.
Portuguese: Edema inclui edema periférico, edema generalizado, edema localizado e edema da face.
Hungarian: Az oedemába beletartozik a perifériás oedema, a generalizált oedema, a lokális oedema és az arcoedema.
Portuguese: 43% dos doentes manifestaram uma infeção de qualquer tipo nas 8 semanas após a perfusão de Kymriah.
Hungarian: A Kymriah infúziót követő 8 héten belül a betegek 43%-ánál észleltek valamilyen típusú fertőzést.
Portuguese: Todos os doentes tinham produto da leucaferese colhido e criopreservado antes ou durante a entrada no estudo.
Hungarian: A vizsgálatba történő belépés előtt és alatt minden betegnél leukapheresissel anyagot gyűjtöttek, és azt fagyasztva tartósították.
Portuguese: Citopenias prolongadas
Hungarian: Tartós cytopeniák
Portuguese: Serão recolhidos dados adicionais em estudos em curso e estudos propostos.
Hungarian: További adatokat fognak gyűjteni a folyamatban lévő és a javasolt vizsgálatokban.
Portuguese: Contudo, não são claras as consequências destes achados.
Hungarian: A fenti eredmények következményei azonban nem világosak.
Portuguese: A qualidade deste medicamento é considerada aceitável.
Hungarian: A termék minősége elfogadhatónak tekinthető.
Portuguese: Caso contrário, são obrigatórios estudos adicionais para esclarecer o efeito do medicamento nestes parâmetros».
Hungarian: Ellenkező esetben kötelező a fenti paraméterekre kifejtett hatások tisztázására szolgáló további vizsgálatok elvégzése."
Portuguese: Resumo da avaliação científica de Kynamro
Hungarian: A Kynamro tudományos értékelésének általános összefoglalása
Portuguese: Potencial efeito de redução das LDL
Hungarian: Az LDL csökkentésének potenciális hatása
Portuguese: As seguintes questões foram abordadas pelo requerente:
Hungarian: A kérelmező az alábbi kérdéseket tárgyalta meg;
Portuguese: Tal baseia-se na consideração de que, numa população de alto risco, pode esperar-se uma proporção maior de acontecimentos também no grupo do placebo.
Hungarian: Ez azon a meggondoláson alapul, hogy egy nagy kockázatú populációban a placebo csoportban is nagyobb arányban várhatók események.
Portuguese: Esteatose
Hungarian: Steatosis
Portuguese: O CHMP concluiu que, até à data, o requerente não apresentou tais dados.
Hungarian: A CHMP azt a következtetést vonta le, hogy a kérelmező még nem nyújtotta be ezeket az adatokat.
Portuguese: O CHMP considera que a segurança e a eficácia do medicamento supramencionado não foram demonstradas de forma adequada ou de forma suficiente.
Hungarian: A CHMP arra a véleményre jutott, hogy a fent említett gyógyszerkészítmény biztonságossága és hatásossága nem megfelelően vagy nem kellő mértékben bizonyított.
Portuguese: O CHMP considerou o seguinte:
Hungarian: A CHMP az alábbiakat mérlegelte:
Portuguese: O número mais elevado de neoplasias e cancros gera uma preocupação de segurança adicional.
Hungarian: A daganatok és rákbetegségek nagyobb száma további biztonságossági aggályt vet fel.
Portuguese: Com base nos dados disponíveis, também não é claro se os níveis de ALT ou AST dos doentes alcançaram um nível máximo (plateau).
Hungarian: Az elérhető adatok alapján az sem tisztázott, hogy a betegek ALT vagy AST szintje elérte-e a maximumot (platót).
Portuguese: Com base nos seguintes fundamentos para a recusa da Autorização de Introdução no Mercado:
Hungarian: A forgalomba hozatali engedély megtagadásának alábbi indoklása alapján:
Portuguese: A questão do planeamento prospetivo para o resultado de segurança CVS é abordada de forma ainda mais específica no recente projeto de orientações relativas à investigação clínica de medicamentos no tratamento de dislipidemias (EMA/CHMP/718840/2012).
Hungarian: A szív- és érrendszeri biztonságossági kimenetel prospektív tervezésének kérdését még ennél is specifikusabban tárgyalja a lipid rendellenességek kezelésére szolgáló gyógyszerkészítmények klinikai vizsgálatára vonatkozó irányelv nemrégiben elkészült tervezete (EMA/CHMP/718840/2012).
Portuguese: No momento do parecer, não existem questões pendentes relativamente à qualidade da substância ativa ou do medicamento.
Hungarian: A vélemény kiadásakor nincsenek megoldatlan problémák a hatóanyag vagy a gyógyszerkészítmény minőségével kapcsolatban.
Portuguese: Foram também implementados critérios de exclusão para assegurar uma função hepática adequada com base nos valores laboratoriais (ALT, ALT > 1,5 x LSN).
Hungarian: Ugyancsak kizárási kritériumokat használtak a laboratóriumi értékekre alapozott megfelelő májfunkció biztosítására (ALT, ALT > 1,5 x ULN).
Portuguese: Por conseguinte, tal Autorização de Introdução no Mercado condicional não poderia ser recomendada.
Hungarian: Ennél fogva nem javasolható a feltételes forgalomba hozatali engedély.
Portuguese: No que se refere ao Programa de Apoio ao Doente do Kynamro, o CHMP considerou ser difícil prever a sua utilidade, adequação e capacidade de aplicação em diferentes países da UE.
Hungarian: A Kynamro betegtámogatási programjára vonatkozóan a CHMP véleménye az volt, hogy nehezen megjósolható a program hasznossága, megfelelősége és alkalmazhatósága a különféle EU országokban.
Portuguese: Não obstante, não se deve ignorar a relevância da comparação direta com o mipomersen no contexto dos dois ensaios.
Hungarian: Mindazonáltal, nem hagyható figyelmen a két vizsgálatban a mipomerszennel végzett közvetlen összehasonlítás jelentősége.
Portuguese: No entanto, os peritos consideraram que um programa de prescrição restrito em centros dedicados com capacidade para fornecer apoio individual a cada doente poderia ser útil.
Hungarian: A szakértők azonban úgy vélték, hogy hasznos lehet az egyedi beteg szintjén támogatást biztosítani képes, kijelölt központokban végrehajtott korlátozott felírási program.
Portuguese: Além disso, as orientações estabelecem também que «um novo agente modificador dos lípidos só é aceitável para autorização se não existir qualquer sugestão de um efeito prejudicial na morbilidade e na mortalidade.
Hungarian: Továbbá, az irányelv azt is kijelenti, hogy „egy új lipidmódosító szer csak akkor engedélyezhető, ha nem utal a morbiditásra és mortalitásra kifejtett hátrányos hatásra.
Portuguese: Tal é considerado pelo CHMP como uma deficiência substancial, tendo sido igualmente criticado pelo grupo de aconselhamento de peritos.
Hungarian: Ezt a CHMP fontos hiányosságnak tartja, és a szakértői tanácsadó csoport is kritikával illette.
Portuguese: Por conseguinte, nos termos do artigo 12.º do Regulamento (CE) n.º 726/2004, o CHMP recomendou a recusa da concessão da Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento Kynamro.
Hungarian: Ennél fogva, a 726/2004/EK rendelet 12. cikke értelmében a CHMP a Kynamro forgalomba hozatali engedélyének megtagadását javasolta.
Portuguese: Na sequência das conclusões científicas do CHMP adotadas em 13 de dezembro de 2012 de que o Kynamro não poderia ser aprovado para o tratamento de
Hungarian: A CHMP által 2012. december 13-án elfogadott tudományos következtetéseket követően, melyek szerint a Kynamro nem engedélyezhető az alábbiak kezelésére:
Portuguese: O CHMP avaliou todos os fundamentos detalhados para a reexaminação e argumentações apresentados pelo requerente e teve em conta os pareceres do Comité de Avaliação do Risco de Farmacovigilância (PRAC) (reunião do PRAC de 4-7 de fevereiro de 2013) e do grupo de aconselhamento de peritos reunido em 12 de março de 2013.
Hungarian: A CHMP értékelte az újraértékelés részletes indoklását és a kérelmező által bemutatott érveket, és figyelembe vette a farmakovigilancia kockázatértékelési bizottság (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC) véleményét (a PRAC 2013. február 4. és 7. közötti találkozója), valamint a szakértői tanácsadó bizottság 2013. március 12-i véleményét.
Portuguese: • Questões de qualidade
Hungarian: • Minőségi kérdések
Portuguese: em 31 de janeiro de 2013, o requerente apresentou os seus fundamentos detalhados para o pedido de reexaminação do parecer do CHMP que recomendava a recusa da concessão da Autorização de Introdução no Mercado.
Hungarian: 2013. január 31-én a kérelmező részletes indoklást nyújtott be a forgalomba hozatali engedély megtagadását javasló CHMP vélemény felülvizsgálatára irányuló kérelméhez.
Portuguese: Este parecer foi igualmente apoiado pelos peritos que consideraram que a extrapolação era apenas hipotética.
Hungarian: Ezt a véleményt a szakértők is támogatták, és az extrapolációt csupán elméletinek tekintették.
Portuguese: • Questões de eficácia
Hungarian: • Hatásossági kérdések
Portuguese: O CHMP concluiu que esse tipo de Autorização de Introdução no Mercado não poderia ser recomendado no presente caso, dado que não cumpre os requisitos do n.º 8 do artigo 14.º do Regulamento (CE) n.º 726/2004, nomeadamente, na medida em que o requerente estaria em condições de fornecer dados abrangentes sobre a eficácia e a segurança do Kynamro, em condições normais de utilização.
Hungarian: A CHMP azt a következtetést vonta le, hogy a jelen esetben nem javasolható az ilyen forgalomba hozatali engedély, mivel nem elégíti ki a 726/2004/EK rendelet 14. cikkének (8) bekezdésében foglalt követelményeket, különösen azért, mivel a kérelmező átfogó adatokat tudna benyújtani a normál körülmények között alkalmazott Kynamro hatásosságára és biztonságosságára vonatkozóan.
Portuguese: Nas orientações adotadas sobre a investigação clínica de medicamentos no tratamento de dislipidemias (CPMP/EWP/3020/03/2004), afirma-se que a base de dados de segurança deverá ser suficientemente grande para excluir de forma razoável qualquer suspeita de um efeito prejudicial do novo fármaco na taxa de mortalidade e que este requisito adquire uma relevância especial no caso dos fármacos pertencentes a uma nova classe terapêutica.
Hungarian: A lipid rendellenességek kezelésére szolgáló gyógyszerkészítmények klinikai vizsgálatára vonatkozó elfogadott irányelv (CPMP/EWP/3020/03/2004) értelmében a biztonságossági adatbázisnak kellően nagynak kell lenni ahhoz, hogy ésszerűen kizárhassa az új gyógyszer által a mortalitásra kifejtett hátrányos hatás bármiféle gyanúját, és hogy ez a követelmény különös fontossággal bír az új terápiás osztályokba tartozó gyógyszerek esetében.
Portuguese: O mipomersen poderá ser imunogénico e foram detetados anticorpos em 65 % dos participantes a tomar o medicamento.
Hungarian: A mipomerszen immunogén hatású lehet, és a készítményt szedő személyek 65%-ában antitesteket észleltek.
Portuguese: Em todos os estudos de fase 3, foram excluídos doentes por «doença hepática significativa».
Hungarian: A fázis III. vizsgálatokban kizáró ok volt a „jelentős májbetegség".
Portuguese: Por conseguinte, em 13 de dezembro de 2012, o CHMP concluiu que a relação benefício-risco do mipomersen é negativa.
Hungarian: Ezért a CHMP 2012. december 13-án azt a következtetést vonta le, hogy a mipomerszen előny/kockázat profilja negatív .
Portuguese: Por último, a redução das LDL é apenas um mecanismo que afeta o risco cardiovascular e, tal como previamente referido, não deve estar presente qualquer efeito prejudicial que possa neutralizar tais melhorias.
Hungarian: Végül, az LDL csökkentése kizárólag egy a kardiovaszkuláris kockázatot érintők közül, és ahogy fentebb megvitattuk, nem lehet jelen olyan hátrányos hatás, amely ellensúlyozná a javulást.
Portuguese: Foram investigados os aspetos físico-químicos e biológicos pertinentes para um desempenho clínico uniforme do medicamento, tendo-se verificado que estes são controlados de forma satisfatória.
Hungarian: A termék egyenletes klinikai teljesítménye szempontjából lényeges fizikokémiai és biológiai szempontokat a gyártó megvizsgálta, és kielégítő módon szabályozza.
Portuguese: O CHMP reconheceu que, numa população de pequena dimensão como a dos doentes com HoFH, é improvável constituir uma base de dados considerável; não obstante, continua a aplicar-se a importância da monitorização dos dados de segurança CVS, conforme enfatizado nesta diretriz.
Hungarian: A CHMP elismerte, hogy a HoFH-betegekhez hasonló kis populációk esetében nem valószínű a nagyméretű adatbázis gyűjtése; mindazonáltal, továbbra is érvényes a szív- és érrendszeri biztonságossági adatok monitorozásának fontossága, amit az irányelv is kiemel.
Portuguese: Tal também não foi considerado aplicável, apesar de ser possível no âmbito do artigo 2.º do Regulamento (CE) n.º 507/2006 da Comissão, na medida em que os requisitos definidos no artigo 4.º do dito Regulamento não eram respeitados, nomeadamente a demonstração pelo requerente de uma relação benefício-risco positiva do medicamento e a probabilidade de fornecimento de dados clínicos completos na sequência de obrigações específicas.
Hungarian: A Bizottság ezt a megoldást sem tartotta megfelelőnek annak ellenére, hogy lehetőség lenne rá a 507/2006/EK sz. bizottsági rendelet 2. cikke értelmében, mivel nem elégülnek ki az említett rendelet 4. cikkének követelményei, különösen az a követelmény, miszerint a kérelmezőnek ki kell mutatnia a gyógyszerkészítmény pozitív előny/kockázat profilját, illetve a konkrét kötelezettségek útján nyert átfogó klinikai adatok benyújtásának valószínűségére vonatkozó követelmény.
Portuguese: O CHMP considerou que este pressuposto implicaria que os benefícios do tratamento com o mipomersen nos doentes com HoFH fossem superiores a um efeito prejudicial desconhecido desta substância nova.
Hungarian: A CHMP véleménye szerint ez a feltételezés azt sugallná, hogy a HoHF-betegek mipomerszen-kezelésének előnye meghaladná az új hatóanyag ismeretlen hátrányos hatásait.
Portuguese: Esses doentes não teriam tido qualquer benefício CVS.
Hungarian: Ezek a betegek nem tapasztaltak volna semmiféle szív- és érrendszeri előnyt.
Portuguese: Centrando-se na população HoFH visada, o CHMP constatou que a taxa de abandono dos doentes com HoFH incluídos no estudo essencial CS5 de 6 meses em dupla ocultação e que consentiram em participar adicionalmente no estudo de extensão aberto CS6 (durante um ou dois anos, incluindo a duração do CS5), foi de cerca de 60 % (23/38) nos primeiros dois anos.
Hungarian: A HoFH-célpopulációra összpontosítva a CHMP megjegyezte, hogy a pivotális 6 hónapos DB CS5 vizsgálatba bevont és az OL CS6 kiterjesztett vizsgálatban való (egy vagy két éves) részvételhez (beleértve a CS5 vizsgálatban töltött időt) hozzájáruló HoFH-betegek kilépési aránya megközelítőleg 60% (23/38) volt az első két év során.
Portuguese: Considerando que a acumulação de gordura hepática está correlacionada com os seus efeitos no LDL, é provável que este efeito hepático surja praticamente em todos os doentes nos quais o fármaco exerce um efeito significativo.
Hungarian: Figyelembe véve, hogy a májzsír felhalmozódása összefüggésben áll az LDL-re kifejtett hatásaival, ez a hepatikus hatás valószínűleg majdnem minden olyan betegnél meg fog jelenni, akinél a gyógyszer jelentős hatást fejt ki.
Portuguese: Além disso, também é necessário considerar que as estimativas resultam de um pequeno grupo de doentes com HoFH e, apesar da demonstração de um efeito do tratamento na redução das LDL, a dimensão desta estimativa apresenta ainda predisposição para alguma variabilidade.
Hungarian: Továbbá, azt is figyelembe kell venni, hogy a becslések a HoFH-betegek kis csoportjára vonatkoznak, és bár kimutatták a LDL csökkentésre gyakorolt kezelési hatást, a becsült érték nagyságrendje továbbra is változó lehet.
Portuguese: Relativamente aos aumentos das ALT e AST, segue-se um resumo dos resultados dos estudos agregados de fase 3 (mipomersen n=261, placebo n=129, incluindo doentes com HoFH e HeFH).
Hungarian: Az ALT és AST emelkedését tekintve az összevont III. fázisú vizsgálatok (mipomerszen n=261, placebo n=129, beleértve HoFH- és HeFH-betegek) eredményeit összegezték.
Portuguese: Ainda que permaneça uma incerteza considerável, globalmente, as análises sugerem um efeito desfavorável do tratamento com o mipomersen a nível de diversos fatores de risco CVS.
Hungarian: Bár továbbra is jelentős a bizonytalanság, összességében véve az analízisek azt sugallják, hogy a mipomerszen-kezelés kedvezőtlen hatást fejt ki több szív- és érrendszeri kockázati tényezőre.
Portuguese: Relativamente ao fundamento 3, o CHMP concluiu que a elevada taxa de abandono não é, per se, considerada como motivo suficiente para suspender a aprovação de uma opção de tratamento eficaz numa população com um risco CVS muito elevado mas, a nível da população, a baixa tolerabilidade resultante numa fraca adesão ao tratamento terá um impacto negativo na utilidade de um tratamento destinado a uma utilização a longo prazo/para toda a vida.
Hungarian: A 3. indokra vonatkozóan a CHMP arra a következtetésre jutott, hogy a magas kilépési arány önmagában nem tekinthető megfelelő indoknak a nagyon magas szívés érrendszeri kockázatú populációnak szánt hatásos kezelési opció engedélyezésének megtagadására, de a populáció szintjén az alacsony adherenciát eredményező alacsony tolerálhatóság negatív hatással lesz a hosszú távú/élethosszig tartó használtra szánt kezelés hasznosságára.
Portuguese: Existe a preocupação de que esta possa progredir para fibrose hepática e, em última análise, para cirrose, ao longo de vários anos.
Hungarian: Továbbra is fennáll az aggály, hogy ez néhány év múlva májfibrosisba, majd végül cirrhosisba progrediálhat.
Portuguese: De acordo com a literatura (por exemplo, conforme resumido nas orientações da AWMF relativas à histopatologia da doença do fígado gordo alcoólica e não alcoólica; Sociedade Alemã de Patologia, 2009), o curso natural da esteatose hepática/doença do fígado gordo não alcoólica (DFGNA) em doentes individuais não é previsível; vem indicado que a esteatose pode progredir para a esteatohepatite/esteatohepatite não alcoólica (EHNA) em cerca de 10 a 20 % dos casos e, destes, menos de 5 % acabam por desenvolver cirrose.
Hungarian: A szakirodalom (pl. a nem alkoholos és alkoholos zsírmáj betegség kórszövettanára vonatkozó AWMF [Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften] irányelv; Német Patológiai Társaság, 2009) alapján az egyes betegek máj steatosisának/nem alkoholos zsírmáj betegségének (NAFLD) természetes lefolyása nem becsülhető meg előre; a szakirodalom arra utal, hogy a steatosis steatohepatitisbe/nem alkoholos steatohepatisbe (NASH) progrediálhat a esetek mintegy 10-20%-ában, és ezek közül végül kevesebb, mint 5%-nál alakul ki cirrhosis.
Portuguese: No estudo de extensão aberto, os doentes mostraram aumentos da ALT (18 %), aumentos da AST (16 %), aumentos das enzimas hepáticas (3 %), testes anormais da função hepática (2 %) e aumentos das transaminases (0,7 %).
Hungarian: A mipomerszen-csoport azon 22 betegénél, akiknek ALT szintje ≥ 3 x ULN, folytatódó kezelés közben 19-nél 3 x ULN alá csökkent az ALT. A nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálatban a betegek az ALT emelkedését (18%), az AST emelkedését (16%), a májenzimek emelkedését (3%), abnormális májfunkciós teszteket (2%) és a transzaminázok emelkedését (0,7%) mutatták.
Portuguese: Ainda que a maioria dos riscos relevantes sejam identificados no plano de gestão dos riscos, o sistema de gestão dos riscos é considerado inadequado e as medidas propostas de minimização dos riscos são tidas como deficientes numa série de áreas importantes.
Hungarian: Bár a kockázatkezelési terv azonosította a releváns kockázatok többségét, a kockázatkezelési terv nem tekinthető megfelelőnek, és a javasolt kockázatminimalizálási intézkedések több területen is hiányosak.
Portuguese: Na HoFH, a taxa de retenção foi apenas de 8 % aos 3 anos, com 63 % de abandonos devido a acontecimentos adversos.
Hungarian: HoFH esetében a 3. év végén mindössze 8% volt a betegmegtartási arány, és a betegek 63%-a nemkívánatos események miatt lépett ki.
Portuguese: A indicação originalmente proposta no pedido de AIM relativo ao mipomersen incluía a HoFH e a HeFH grave.
Hungarian: A mipomerszen forgalomba hozatali kérelmében eredetileg javasolt indikáció egyaránt magában foglalta a HoFH-t és a súlyos HeFH-t.
Portuguese: Os estudos propostos apresentam-se fracamente definidos e questiona-se se os mesmos poderão dissipar as preocupações de particular interesse, como os acontecimentos CVS/toxicidade hepática.
Hungarian: A javasolt vizsgálatoknem konkrétak, és megkérdőjelezhető, hogy megoldással szolgálnak a különösen fontos problémákra, mint a szív- és érrendszeri események és a májtoxicitás.
Portuguese: Uma taxa de acontecimentos anual de 6 % foi efetivamente descrita para um parâmetro de avaliação final composto de enfarte do miocárdio não fatal e morte cardíaca, numa população comparável (Scandinavian-Simvastatin Survival Study Group, 1995, Lancet).
Hungarian: Valójában, egy hasonló populációban 6%-os éves eseményarányt írtak le a nem halálos kimenetelű myocardialis infarctus és a szívhalál összetett végpontjaként (Scandinavian-Simvastatin Survival Study Group, 1995, Lancet).
Portuguese: Durante 2 anos de tratamento (no máximo), praticamente 50 % (18/38) destes doentes com HoFH abandonou o tratamento devido a acontecimentos adversos, essencialmente por causa de reações no local da injeção (RLI), sintomas do tipo gripal (STG) e aumentos das enzimas hepáticas.
Hungarian: A kezelés elindításától számított (legfeljebb) 2 éven belül a HoHF-betegek csaknem 50%-a (18/38) abbahagyta a kezelést a nemkívánatos események, főként az az injekció beadásának helyén jelentkező reakciók, az influenzaszerű tünetek és a májenzimek emelkedése miatt.
Portuguese: O requerente apresenta uma abordagem abrangente à gestão dos riscos no caso dos efeitos hepáticos, incluindo monitorização das transaminases hepáticas, imagiologia hepática para avaliação da gordura hepática e observação de sintomas/sinais clínicos de possíveis lesões hepáticas.
Hungarian: A kérelmező átfogó kockázatkezelési megközelítést nyújt be a hepatikus hatások kezelésére, amely magában foglalja a máj transzaminázok monitorozását, a máj képalkotó vizsgálatait a májzsír felméréséhez, valamint a lehetséges májkárosodás klinikai jeleinek/tüneteinek megfigyelését.
Portuguese: O requerente solicitou uma reexaminação do parecer do CHMP relativo ao mipomersen, para a reavaliação da relação benefício-risco na população com a muito rara hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH) (tamanho estimado na União Europeia: 500 doentes), com uma importante necessidade médica ainda por satisfazer.
Hungarian: A kérelmező a CHMP által a mipomerszenre vonatkozóan kiadott vélemény felülvizsgálatát kérelmezte a célból, hogy újraértékeljék a gyógyszer előnyeit és kockázatait a nagymértékben kielégítetlen gyógyszerigényű, nagyon ritka homozigóta familiáris hypercholesterinaemia (HoFH) populációban (becsült létszám az Európai Unióban: 500 beteg).
Portuguese: Considerando que os abandonos se devem sobretudo a intolerância, é improvável que as taxas de retenção possam melhorar numa população menos selecionada na prática padrão;
Hungarian: Mivel a kilépést főként az intolerancia okozta, nem valószínű, hogy a betegvisszatartási arány javulna a standard gyakorlat kevésbé szelektált populációjában;
Portuguese: Além disso, o CHMP considerou os dados abordados na reunião do grupo de peritos e constatou existir uma concordância entre os peritos quanto à fraca tolerabilidade ao tratamento com o mipomersen.
Hungarian: Továbbá, a CHMP figyelembe vette a szakértői csoport véleményét, és megjegyezte, hogy a szakértők egybehangzó véleménye szerint rossz volt a mipomerszen-kezelés tolerálhatósága.
Portuguese: Além disso, a ativação do complemento foi mais marcada nos doentes com formação de anticorpos.
Hungarian: Továbbá, az antitestet képző személyeknél jelentősebb mértékű volt a komplement aktiváció.
Portuguese: • Fundamento 1 do CHMP: as consequências a longo prazo da esteatose hepática induzida por mipomersen são extremamente preocupantes e difíceis de monitorizar na prática clínica através de exames não invasivos;
Hungarian: • A CHMP 1. indoka: A mipomerszen által indukált máj steatosis hosszú távú következményei komoly problémát képeznek, és a klinikai gyakorlatban nehezen monitorozhatók nem invazív tesztek segítségével;