FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Latvian: Riska attiecība (95% TI) p vērtība6
Lithuanian: Santykinė rizika (95 % PI) p reikšmė6
Latvian: IZSNIEGŠANS KĀRTĪBAS UN LIETOŠANAS NOSACĪJUMI VAI IEROBEŽOJUMI
Lithuanian: TIEKIMO IR VARTOJIMO SĄLYGOS AR APRIBOJIMAI
Latvian: No 45 pacientiem, kuri neatbilda pastāvīgas ventilēšanas definīcijai pētījumā CS3B, 38 pacienti (84%) pētījuma CS11 starpposma analīzes brīdī bija dzīvi un bez pastāvīgas ventilēšanas.
Lithuanian: Iš 45 pacientų, kurie neatitiko nuolatinės ventiliacijos apibrėžimo tyrime CS3B, 38 pacientai (84 %) tyrimo CS11 tarpinės analizės metu buvo gyvi ir apsiėjo be nuolatinės ventiliacijos.
Latvian: Ja nuzinersēnu intratekāli injicē CSŠ, nuzinersēns ir pilnīgi pieejams izkliedei no CSŠ uz centrālās nervu sistēmas (CNS) mērķa audiem.
Lithuanian: Nusinerseno injekcija į povoratinklinės ertmės smegenų skystį leidžia nusinersenui visiškai pasiskirstyti iš smegenų skysčio į tikslinius centrinės nervų sistemos (CNS) audinius.
Latvian: Spinraza ir paredzēts 5q spinālās muskuļu atrofijas ārstēšanai.
Lithuanian: Spinraza skirtas 5q spinaline raumenų atrofija sergantiems pacientams gydyti.
Latvian: No tiem, kuriem 15. mēnesī bija novērotas vērtības, lielākai ar Spinraza ārstēto dalībnieku proporcijai kopējais HFMSE punktu skaits bija uzlabojies (attiecīgi 73% salīdzinājumā ar 41%) un mazākai ar Spinraza ārstēto dalībnieku proporcijai tas bija pasliktinājies (attiecīgi 23% salīdzinājumā ar 44%), salīdzinot ar imitācijas kontroli.
Lithuanian: Tarp tiriamųjų, kurių duomenys buvo gauti 15 mėnesį, didesnei daliai Spinraza gydytų tiriamųjų nustatytas bendrojo HFMSE balo pagerėjimas (atitinkamai 73 % palyginti su 41 %) ir mažesnei daliai Spinraza gydytų tiriamųjų nustatytas pablogėjimas (atitinkamai 23 % palyginti su 44 %), palyginti su netikrą kontrolinę procedūrą gavusiais tiriamaisiais.
Latvian: Pirms Jūs vai Jūsu bērns saņem zāles, uzmanīgi izlasiet visu instrukciju, jo tā satur Jums svarīgu informāciju.
Lithuanian: Atidžiai perskaitykite visą šį lapelį, prieš Jums arba Jūsų vaikui pradedant vartoti vaistą, nes jame pateikiama Jums svarbi informacija.
Latvian: 4. Ja flakonu neatver un šķīdumu neizmanto, tas jāieliek atpakaļ ledusskapī.
Lithuanian: 4. Jei flakonas liko neatidarytas ir tirpalas nėra vartojamas, jį reikia vėl įdėti į šaldytuvą.
Latvian: CHOP INTEND uzlabojuma apjoms atainots 1. attēlā (sākotnējā rādītāja izmaiņas katram pacientam).
Lithuanian: Pagerėjimo laipsnis pagal CHOP INTEND skalę parodytas 1 pav. (kiekvieno tiriamojo pokytis nuo pradinio įvertinimo balo).
Latvian: Nav zināmi (nevar noteikt pēc pieejamiem datiem) 1. tabula.
Lithuanian: Dažnis nežinomas (negali būti apskaičiuotas pagal turimus duomenis)
Latvian: 2 Gala analīzē dzīvildzi bez notikumiem un kopējo dzīvildzi novērtēja pēc ārstēšanai paredzēto pacientu (Intent to Treat, ITT) grupas datiem (ITT Spinraza n = 80; imitācijas kontrole n = 41).
Lithuanian: 2Galutinės analizės metu išgyvenamumas be reiškinių ir bendrasis išgyvenamumas buvo vertinami naudojant ketintų gydyti pacientų populiaciją (ITT, Spinraza: n = 80; netikra kontrolinė procedūra: n = 41).
Latvian: Pierādīts, ka citas zāles, kas pieder tai pašai zāļu grupai, kam pieder Spinraza, ietekmē nieres.
Lithuanian: Nustatyta, kad kiti vaistiniai preparatai, priklausantys tai pačiai vaistų grupei kaip ir Spinraza, veikia inkstus.
Latvian: Spinraza nedrīkst ievadīt šādos gadījumos:
Lithuanian: Spinraza leisti negalima:
Latvian: No 13 pacientiem ar zīdaiņa vecumā diagnosticētu SMA 7 no 9 pacientiem (78%; 95% TI: 45, 94) Spinraza grupā un 0 no 4 pacientiem (0%; 95% TI: 0, 60) imitācijas kontroles grupā atbilda motorisko funkciju starpmērķa atbildes reakcijas kritērijiem (atbilstoši HINE 2. sadaļai: ≥ 2 punktu palielinājums [vai maksimālais punktu skaits] spējā spārdīties VAI ≥ 1 punkta palielinājums motorisko funkciju starpmērķos: galvas kustību kontrolēšana, velšanās, sēdēšana, rāpošana, stāvēšana vai staigāšana un motorisko funkciju starpmērķu kategorijas, kurās ir uzlabojums, ir vairāk par tām, kurās ir pasliktinājums).
Lithuanian: Tarp 13 pacientų, kuriems SRA pasireiškė kūdikystėje, 7 iš 9 pacientų (78 %; 95 % PI: 45, 94) Spinraza grupėje ir 0 iš 4 pacientų (0 %; 95 % PI: 0, 60) netikros kontrolinės procedūros grupėje atitiko paciento, pasiekusio motorikos tikslus, kriterijus (pagal HINE 2 skyrių: padidėjimas ≥ 2 taškais [arba maksimalus balas] pagal gebėjimą spirti ARBA padidėjimas ≥ 1 tašku pagal galvos valdymo, vartymosi, sėdėjimo, šliaužimo, stovėjimo ar vaikščiojimo motorikos tikslus ir pagerėjimas pagal daugiau motorikos tikslų kategorijų nei pablogėjimas).
Latvian: Ja nepieciešams, pirms ievadīšanas neatvērtus Spinraza flakonus var izņemt no ledusskapja un ielikt atpakaļ.
Lithuanian: Jei reikia, prieš vartojimą neatidarytus Spinraza flakonus galima išimti iš šaldytuvo ir vėl į jį įdėti.
Latvian: SMA klīnisko pazīmju un simptomu parādīšanās vecuma mediāna bija 6,5 nedēļas un 8 nedēļas attiecīgi ar Spinraza ārstētajiem un imitācijas kontroles pacientiem, 99% pacientu bija SMN2 gēna 2 kopijas, tāpēc ļoti iespējams, ka viņiem attīstīsies I tipa SMA.
Lithuanian: Kai pasireiškė pirmųjų SRA klinikinių požymių ir simptomų, pacientų amžiaus mediana buvo 6,5 savaitės Spinraza grupėje ir 8 savaitės netikros kontrolinės procedūros grupėje; 99 % pacientų turėjo 2 SMN2 geno kopijas, todėl buvo labai didelė tikimybė, kad jiems pasireikš I tipo SRA.
Latvian: A/S Tlf: +45 77 41 57 57
Lithuanian: Biogen (Denmark) A/S Tlf: +45 77 41 57 57
Latvian: CS7 ir randomizēts, dubultmaskēts, ar imitācijas procedūru kontrolēts 2. fāzes pētījums ar simptomātiskiem pacientiem, kuriem ir zīdaiņa vecumā diagnosticēta SMA (pirms 6 mēnešu vecuma) vai vēlāk diagnosticēta SMA (pēc 6 mēnešu vecuma) un 2 vai 3 SMN2 kopijas (1. daļa), kam seko ilgtermiņa atklāta pagarinājuma fāze (2. daļa).
Lithuanian: CS7 yra II fazės atsitiktinių imčių dvigubai koduotas netikra procedūra kontroliuojamas tyrimas, skirtas simptomų turintiems pacientams, kuriems diagnozuota kūdikystėje (≤ 6 mėnesių) pasireiškusi SRA arba vėlesniame amžiuje (> 6 mėnesių) pasireiškusi SRA ir nustatytos 2 arba 3 SMN2 kopijos (1-oji dalis), o po šios tyrimo dalies pereinama į ilgalaikio atviro tęstinio vartojimo fazę (2-oji dalis).
Latvian: Spinraza ievada:
Lithuanian: Spinraza leidžiamas:
Latvian: Ietekme uz spēju vadīt transportlīdzekļus un apkalpot mehānismus Spinraza neietekmē vai nenozīmīgi ietekmē spēju vadīt transportlīdzekļus un apkalpot mehānismus.
Lithuanian: 4.7 Poveikis gebėjimui vairuoti ir valdyti mechanizmus Spinraza gebėjimo vairuoti ir valdyti mechanizmus neveikia arba veikia nereikšmingai.
Latvian: Katrs ml šķīduma satur 2,4 mg nuzinersēna.
Lithuanian: Kiekviename ml yra 2,4 mg nusinerseno.
Latvian: • Sāpes mugurā
Lithuanian: • nugaros skausmas;
Latvian: Analīzi veica par ārstēšanai paredzēto (Intent to Treat, ITT) pacientu grupu (Spinraza: n = 84; imitācijas kontrole: n = 42), un HFMSE dati pēc sākumposma pacientiem bez vizītes 15. mēnesī tika attiecināti, izmantojot daudzkārtīgo attiecināšanas metodi.
Lithuanian: Analizė buvo atlikta ITT populiacijoje (Spinraza: n = 84; netikros kontrolinės procedūros: n = 42) ir po pradinio įvertinimo HFMSE duomenys pacientams be 15 mėnesio apsilankymo buvo priskirti, naudojant dauginio priskyrimo metodą.
Latvian: Piesardzības nolūkā ieteicams atturēties no Spinraza lietošanas grūtniecības laikā.
Lithuanian: Laikantis atsargumo priemonių, nėštumo metu Spinraza geriau nevartoti.
Latvian: Nelietot šīs zāles pēc derīguma termiņa beigām, kas norādīts uz kastītes pēc „Der. līdz".
Lithuanian: Ant dėžutės po „Tinka iki" nurodytam tinkamumo laikui pasibaigus, šio vaisto vartoti negalima.
Latvian: Reģistrācijas apliecības īpašnieks Biogen Netherlands B.V.
Lithuanian: Registruotojas Biogen Netherlands B.
Latvian: 19,7% (95% TI: 10,9, p = 0,0811
Lithuanian: 19,7 % (95 % PI: 10,9, p = 0,0811
Latvian: Dati no pētījumiem in vitro liecina, ka nuzinersēns nav metabolisma, kur iesaistīts CYP450, induktors vai inhibitors.
Lithuanian: In vitro tyrimai parodė, kad nusinersenas nėra CYP450 sąlygojamo metabolizmo induktorius ar inhibitorius.
Latvian: Starpposma analīzē starp pacientiem, kuri bija apmeklējuši pētījuma centru 700. dienā, novērtēja tādu pacientu procentuālo attiecību, kam attīstījās klīniski izteikta SMA (n = 16).
Lithuanian: Tarpinės analizės metu buvo įvertinta pacientų, kuriems atsiranda kliniškai pasireiškianti SRA, dalis tarp pacientų, baigusių 700-os dienos apsilankymą (n = 16).
Latvian: Dati no pētījumiem in vitro liecina, ka nuzinersēns nav oksidatīvā metabolisma, kur iesaistīts CYP450, induktors vai inhibitors, tāpēc tam nevajadzētu traucēt citu zāļu elimināciju pa šiem metabolisma ceļiem.
Lithuanian: In vitro tyrimai parodė, kad nusinersenas nėra CYP450 sąlygojamo oksidacinio metabolizmo induktorius ar inhibitorius, todėl neturėtų sąveikauti su kitais vaistiniais preparatais dėl šių metabolinių mechanizmų.
Latvian: Transportlīdzekļu vadīšana un mehānismu apkalpošana Spinraza neietekmē vai nenozīmīgi ietekmē spēju vadīt transportlīdzekļus un apkalpot mehānismus.
Lithuanian: Vairavimas ir mechanizmų valdymas Spinraza gebėjimo vairuoti ir valdyti mechanizmus neveikia arba veikia nereikšmingai.
Latvian: Analīzē ietverti dati par 28 pacientiem, kuri savu pirmo devu saņēma pētījumā CS2 un pēc tam tika pārcelti uz pagarinājuma fāzi, pētījumu CS12. Pētījumos tika iekļauti pacienti, kuri, saņemot pirmo devu, bija 2-15 gadus veci.
Lithuanian: Į analizę įtraukti 28 pacientai, kurie savo pirmąją dozę gavo tyrimo CS2 metu ir paskui buvo perkelti į tęstinę tyrimo fazę, tyrimą CS12.
Latvian: Primārais mērķa kritērijs bija tādu pacientu procentuālā daļa, kuriem vērojams uzlabojums vienā vai vairākās motorisko funkciju starpmērķu kategorijās (saskaņā ar HINE 2. sadaļu: ≥ 2 punktu palielinājums [vai maksimālais punktu skaits] spējā spārdīties vai patvaļīgi satvert VAI ≥ 1 punkta palielinājums motorisko funkciju starpmērķos: galvas kustību kontrolēšana, velšanās, sēdēšana, rāpošana, stāvēšana vai staigāšana).
Lithuanian: Pirminė vertinamoji baigtis buvo pacientų, kurių būklė pagerėjo pagal vieną ar daugiau motorikos tikslų kategorijų, dalis (remiantis HINE 2 skyriumi: padidėjimas ≥ 2 taškais [arba maksimalus rezultatas] pagal gebėjimą spirti ar valingą suspaudimą ARBA padidėjimas ≥ 1 tašku pagal galvos valdymo, vartymosi, sėdėjimo, šliaužimo, stovėjimo ar vaikščiojimo motorikos tikslus).
Latvian: 5 Saskaņā ar Hemersmita zīdaiņu neiroloģiskās izmeklēšanas (Hammersmith Infant Neurological Examination, HINE) 2. sadaļu: ≥ 2 punktu palielinājums [vai maksimālais punktu skaits] spējā spārdīties VAI ≥ 1 punkta palielinājums motorisko funkciju starpmērķos: galvas kustību kontrolēšana, velšanās, sēdēšana, rāpošana, stāvēšana vai staigāšana UN motorisko funkciju starpmērķu kategorijas, kurās ir uzlabojums, ir vairāk par tām, kurās ir pasliktinājums, - šai primārajai analīzei definēts kā atbildes reakciju sasniedzis pacients.
Lithuanian: Hammersmith Infant Neurological Examination, HINE) 2 skyriumi: padidėjimas ≥ 2 taškais [arba maksimalus balas] pagal gebėjimą spirti ARBA padidėjimas ≥ 1 tašku pagal galvos valdymo, vartymosi, sėdėjimo, šliaužimo, stovėjimo ar vaikščiojimo motorikos tikslus IR pagerėjimas pagal daugiau motorikos tikslų kategorijų nei pablogėjimas, šioje pirminėje analizėje apibrėžiamas kaip pacientas, pasiekęs tikslus.
Latvian: Norādījumi par zāļu sagatavošanu pirms ievadīšanas
Lithuanian: Vaistinio preparato ruošimo prieš vartojant instrukcija
Latvian: Pirms Jums vai Jūsu bērnam ievada Spinraza, ārsts var lemt par asins analīžu veikšanu, lai pārbaudītu, vai Jūsu vai Jūsu bērna asinis spēj pienācīgi recēt.
Lithuanian: Prieš Jums arba Jūsų vaikui leidžiant Spinraza, gydytojas gali nuspręsti atlikti kraujo tyrimą ir patikrinti, ar Jūsų arba Jūsų vaiko kraujas gerai kreša, tačiau kiekvieną kartą Jums arba Jūsų vaikui leidžiant Spinraza to gali nereikėti.
Latvian: NOSAUKUMS(-I) UN DAUDZUMS(-I) Katrs 5 ml flakons satur nuzinersēna nātrija sāli, kas atbilst 12 mg nuzinersēna (2,4 mg/ml).
Lithuanian: VEIKLIOJI (-IOS) MEDŽIAGA (-OS) IR JOS (-Ų) KIEKIS (-IAI) Kiekviename 5 ml flakone yra nusinerseno natrio druskos kiekis, atitinkantis 12 mg nusinerseno (2,4 mg/ml).
Latvian: Ko Spinraza satur - Aktīvā viela ir nuzinersēns.
Lithuanian: Spinraza sudėtis - Veiklioji medžiaga yra nusinersenas.
Latvian: Pacientiem, kuriem ārstēšana ar Spinraza pirmoreiz tika sākta pētījumā CS11 (n=24; imitācijas kontrole pētījumā CS3B), vecuma mediāna bija 17,8 mēneši (no 10 līdz 23 mēnešiem) un vidējais CHOP INTEND punktu skaits pētījuma CS11 sākumā - 17,25 (no 2,0 līdz 46,0).
Lithuanian: Pacientų, kuriems gydymas Spinraza pirmą kartą pradėtas tyrimo CS11 metu (n = 24; netikra kontrolinė procedūra tyrime CS3B), tyrimo CS11 pradžioje amžiaus mediana buvo 17,8 mėnesių (diapazonas 10-23 mėnesiai), o jų CHOP INTEND balo vidurkis buvo 17,25 (diapazonas nuo 2,0 iki 46,0).
Latvian: Pierādīts, ka citas zāles, kas pieder tai pašai zāļu grupai, kam pieder Spinraza, ietekmē asins šūnas, kas piedalās recēšanas procesā.
Lithuanian: Nustatyta, kad kiti vaistiniai preparatai, priklausantys tai pačiai vaistų grupei kaip ir Spinraza, veikia krešėti padedančias kraujo ląsteles.
Latvian: Saskaņā ar gala analīzes datiem statistiski ticami procentuāli lielāka pacientu daļa sasniedza atbilstību motorisko funkciju starpmērķa atbildes reakciju sasnieguša pacienta definīcijai Spinraza grupā (51%), salīdzinot ar imitācijas kontroles grupu (0%) (p < 0,0001).
Lithuanian: Galutinės analizės metu statistiškai reikšmingai didesnė procentinė dalis pacientų atitiko paciento, pasiekusio motorikos tikslus, apibrėžimą Spinraza vartojusiųjų grupėje (51 %), palyginti su netikrą kontrolinę procedūrą gavusiųjų grupe (0 %) (p < 0,0001).
Latvian: Toksicitātes pētījumos ar dzīvniekiem nav novērota ietekme uz tēviņu vai mātīšu fertilitāti (skatīt 5.3. apakšpunktu).
Lithuanian: Toksiškumo tyrimai su gyvūnais poveikio patinų ar patelių vaisingumui neparodė (žr.
Latvian: Imitācijas kontroles pacienti
Lithuanian: Netikros kontrolinės procedūros grupės pacientai
Latvian: Pacientiem, kuri atlases vecuma vai SMN2 kopiju skaita dēļ nebija piemēroti dalībai pētījumā CS3B vai CS4, tika uzsākts papildu klīniskais pētījums CS7 (EMBRACE).
Lithuanian: Papildomas klinikinis tyrimas CS7 (EMBRACE) buvo pradėtas pacientams, kurie dėl amžiaus atrankos metu arba dėl SMN2 kopijų skaičiaus negalėjo dalyvauti tyrime CS3B arba tyrime CS4.
Latvian: Spinraza intratekālās ievadīšanas kontrolei var apsvērt ultraskaņas (vai citas attēlveidošanas metodes) izmantošanu, īpaši jaunākiem pacientiem un pacientiem ar skoliozi.
Lithuanian: Leidžiant Spinraza gali reikėti skirti raminamųjų, atsižvelgiant į paciento klinikinę būklę. Spinraza leidžiant į povoratinklinę ertmę gali reikėti naudoti ultragarsą (arba kitus vaizdinimo metodus), ypač jaunesniems pacientams ir pacientams, kuriems yra skoliozė.
Latvian: -1,0 (95% TI: -2,5, 0,5)
Lithuanian: -1,0 (95 % PI: -2,5, 0,5)
Latvian: Pacientus randomizēja attiecībā 2:1 Spinraza grupā (atbilstoši apstiprinātajai dozēšanas shēmai) vai imitācijas kontroles grupā, ārstēšanas ilgums bija no 6 līdz 442 dienām.
Lithuanian: Pacientams atsitiktinės atrankos būdu santykiu 2:1 buvo skiriamas gydymas Spinraza (pagal patvirtintą dozavimo schemą) arba atliekama netikra kontrolinė procedūra, o gydymas truko nuo 6 iki 442 dienų.
Latvian: 4. Ja flakonu neatver un šķīdumu neizmanto, tas jāieliek atpakaļ ledusskapī (skatīt 6.4. apakšpunktu).
Lithuanian: 4. Jei flakonas liko neatidarytas ir tirpalas nėra vartojamas, jį reikia vėl įdėti į šaldytuvą (žr.
Latvian: 0,5 (95% TI: -0,6, 1,6)
Lithuanian: 0,5 (95 % PI: -0,6, 1,6)
Latvian: Nuzinersēna farmakokinētika pacientiem ar nieru vai aknu darbības traucējumiem nav pētīta.
Lithuanian: Nusinerseno farmakokinetika pacientams, kuriems yra sutrikusi inkstų ar kepenų funkcija, neištirta.
Latvian: 5,9% (95% TI: 0,7,
Lithuanian: 5,9 % (95 % PI: 0,7,
Latvian: Kalcija hlorīda dihidrāts Magnija hlorīda heksahidrāts Nātrija hidroksīds (pH pielāgošanai) Sālsskābe (pH pielāgošanai)
Lithuanian: Kalcio chloridas dihidratas Magnio chloridas heksahidratas Natrio hidroksidas (pH koreguoti) Vandenilio chlorido rūgštis (pH koreguoti) Injekcinis vanduo
Latvian: Pēcreģistrācijas efektivitātes pētījums (PAES): lai novērtētu nuzinersēna ilgtermiņa efektivitāti un drošumu simptomātiskiem pacientiem ar spinālo muskuļu atrofiju, reģistrācijas apliecības īpašniekam jāveic nemaskēts 3. fāzes pētījuma pagarinājums (SHINE, CS11) un jāiesniedz tā rezultāti.
Lithuanian: Poregistracinis veiksmingumo tyrimas (PVT): siekiant įvertinti nusinerseno ilgalaikį saugumą ir veiksmingumą pacientams, kuriems yra spinalinės raumenų atrofijos simptomų, registruotojas turi atlikti ir pateikti III fazės atvirojo tęstinio tyrimo (SHINE, CS11) rezultatus
Latvian: Kā Spinraza ievada
Lithuanian: Kaip Spinraza leidžiamas
Latvian: 1 Pētījumu CS3B pārtrauca, kad starpposma analīzē primārā mērķa kritērija statistiskā analīze bija pozitīva (statistiski ticami procentuāli lielāka pacientu daļa sasniedza atbilstību motorisko funkciju starpmērķa atbildes reakciju sasnieguša pacienta definīcijai Spinraza grupā (41%), salīdzinot ar imitācijas kontroles grupu (0%), p < 0,0001).
Lithuanian: 1CS3B tyrimas buvo nutrauktas tarpinės analizės metu nustačius teigiamas pirminės vertinamosios baigties statistinės analizės reikšmes (statistiškai reikšmingai didesnė procentinė dalis pacientų atitiko paciento, pasiekusio motorikos tikslus, apibrėžimą Spinraza vartojusiųjų grupėje (41 %), palyginti su netikrą kontrolinę procedūrą gavusiųjų grupe (0 %), p < 0,0001).
Latvian: - Katrs ml šķīduma satur 2,4 mg nuzinersēna.
Lithuanian: - Kiekviename mililitre yra 2,4 mg nusinerseno.
Latvian: - Katrs 5 ml flakons satur nuzinersēna nātrija sāli, kas atbilst 12 mg nuzinersēna.
Lithuanian: - Kiekviename 5 ml flakone yra nusinerseno natrio druskos kiekis, atitinkantis 12 mg nusinerseno.
Latvian: Motoriskās funkcijas uzlabojumi tika novēroti pacientiem, kuri turpināja lietot Spinraza pēc pētījuma CS3B, kā arī tiem, kuri sāka lietot Spinraza pētījuma CS11 ietvaros (3. attēls), un būtiskākais uzlabojums tika novērots pacientiem, kuriem ārstēšana tika uzsākta ātrāk.
Lithuanian: Motorinės funkcijos pagerėjimas nustatytas pacientams, kurie tęsė Spinraza vartojimą, perėję iš tyrimo CS3B, taip pat tiems, kurie pradėjo vartoti Spinraza tyrime CS11 (3 pav.
Latvian: Pēcreģistrācijas efektivitātes pētījums (PAES): lai novērtētu nuzinersēna ilgtermiņa efektivitāti un drošumu presimptomātiskiem pacientiem ar spinālo muskuļu atrofiju, reģistrācijas apliecības īpašniekam jāveic nemaskēts 2. fāzes pētījums (NURTURE (SM201)) un jāiesniedz tā rezultāti.
Lithuanian: Poregistracinis veiksmingumo tyrimas (PVT): siekiant įvertinti nusinerseno ilgalaikį saugumą ir veiksmingumą pacientams, kuriems dar nepasireiškė spinalinės raumenų atrofijos simptomai, registruotojas turi atlikti ir pateikti II fazės atvirojo tyrimo (NURTURE [SM201]) rezultatus
Latvian: Kā primāro mērķa kritēriju novērtēja laiku līdz nāvei vai pastāvīgai ventilēšanai (≥ 16 stundas ventilēšanas dienā nepārtraukti > 21 dienu, kad nav akūta atgriezeniska notikuma vai traheostomijas).
Lithuanian: Laikas iki mirties ar nuolatinės ventiliacijos (ventiliacija ≥ 16 valandų per parą nepertraukiamai > 21 dieną, nesant ūminio grįžtamojo reiškinio, arba tracheostomija) buvo vertinamas kaip pirminė vertinamoji baigtis.
Latvian: Pētījums CS5 (NURTURE) ir atklāts pētījums presimptomātiskiem zīdaiņiem, kuriem ģenētiski diagnosticēta SMA un kurus pētījumā iekļāva 6 nedēļu vai jaunākā vecumā.
Lithuanian: Tyrimas CS5 (NURTURE) yra atvirasis tyrimas, į kurį buvo įtraukti 6 savaičių amžiaus arba jaunesni kūdikiai, kuriems dar nepasireiškė simptomai ir kuriems genetiškai diagnozuota SRA.
Latvian: Vidējais kopējais punktu skaits bija 26,4 (SN 11,91) 253. dienā un 31,3 (SN 13,02) 1050. dienā, stacionāru fāzi nenovēroja.
Lithuanian: Vidutinis bendrasis balas buvo 26,4 (SN 11,91) 253-ą dieną ir 31,3 (SN 13,02) 1 050-ą dieną, būklės stabilizavimosi nepastebėta.
Latvian: Ar Spinraza ārstētiem pacientiem, to ievadot lumbālpunkcijas veidā, novērota smaga infekcija, piemēram, meningīts.
Lithuanian: Tarp Spinraza juosmenine punkcija gydytų pacientų buvo stebėta sunki infekcija, pvz., meningitas.
Latvian: Nuzinersēns ir antisenses oligonukleotīds (antisense oligonucleotide, ASO), kas palielina eksona 7 iekļaušanas īpatsvaru izdzīvošanas motoneirona 2 (survival motor neuron 2, SMN2) matrices ribonukleīnskābes (mRNS) transkriptos, saistoties pie intronu splaisinga apslāpēšanas vietas (intronic splice silencing, ISSN1), kas atrodas SMN2 pre-matrices ribonukleīnskābes (premRNS) intronā 7. Saistoties ASO izspiež splaisinga faktorus, kas parasti nomāc splaisingu.
Lithuanian: survival motor neuron 2, SMN2) informacinės ribonukleorūgšties (iRNR) transkriptus, jungdamasis prie introninio splaisingo slopinimo vietos (ISS-N1), aptinkamos SMN2 priešinformacinės ribonukleorūgšties (prieš iRNR) introne 7.
Latvian: Kā uzglabāt Spinraza
Lithuanian: Kaip laikyti Spinraza
Latvian: Pētījumā CS4 (vēlāk sākusies SMA) ziņotās ar lumbālpunkcijas procedūru saistītās nevēlamās blakusparādības, kas ar Spinraza ārstētajiem pacientiem bija sastopamas vismaz par 5% biežāk nekā imitācijas kontroles grupā
Lithuanian: Su juosmeninės punkcijos procedūra susijusios nepageidaujamos reakcijos tyrimo CS4 metu (vėliau prasidėjusi SRA) nustatytos mažiausiai 5 % dažniau Spinraza vartojusiems pacientams nei tiems pacientams, kuriems atlikta netikra kontrolinė procedūra
Latvian: 56,8% (95% TI: 45,6, 68,1) P = 0,00065
Lithuanian: 56,8 % (95 % PI: 45,6, 68,1) p = 0,00065
Latvian: Pacientus randomizēja attiecībā 2:1 Spinraza grupā (kam ievadīja 3 piesātinošās devas un ik pēc 6 mēnešiem uzturošās devas) vai imitācijas kontroles grupā, ārstēšanas ilgums bija no 324 līdz 482 dienām.
Lithuanian: Pacientams atsitiktinių imčių būdu santykiu 2:1 buvo skiriamas gydymas Spinraza (skirtos 3 įsotinamosios dozės ir palaikomosios dozės kas 6 mėnesius) arba netikra kontrolinė procedūra, o gydymas truko nuo 324 iki 482 dienų.
Latvian: Pētījums CS3B (ENDEAR) bija randomizēts, dubultmaskēts, ar imitācijas procedūru kontrolēts 3. fāzes pētījums par 121 simptomātisku zīdaini, kurš bija ≤ 7 mēnešus vecs un kuram diagnosticēta SMA (simptomi parādījušies pirms 6 mēnešu vecuma).
Lithuanian: Tyrimas CS3B (ENDEAR) buvo III fazės atsitiktinių imčių dvigubai koduotas netikra procedūra kontroliuojamas tyrimas, kuriame dalyvavo 121 simptomų turintis ≤ 7 mėnesių kūdikis, kuriam buvo diagnozuota SRA (simptomai atsirado iki 6 mėnesių amžiaus).
Latvian: Kas Jums jāzina, pirms Jums vai Jūsu bērnam ievada Spinraza
Lithuanian: Kas žinotina prieš Jums arba Jūsų vaikui leidžiant Spinraza
Latvian: Neskaidrību gadījumā, pirms Jums vai Jūsu bērnam ievada Spinraza, konsultējieties ar ārstu vai medmāsu.
Lithuanian: Jeigu abejojate, prieš Jums arba Jūsų vaikui leidžiant Spinraza, kreipkitės į gydytoją arba slaugytoją.
Latvian: Nātrija dihidrogēnfosfāta dihidrāts, nātrija hidrogēnfosfāts, nātrija hlorīds, kālija hlorīds, kalcija hlorīda dihidrāts, magnija hlorīda heksahidrāts, nātrija hidroksīds, sālsskābe, ūdens injekcijām.
Lithuanian: Natrio-divandenilio fosfatas dihidratas, dinatrio fosfatas, natrio chloridas, kalio chloridas, kalcio chloridas dihidratas, magnio chloridas heksahidratas, natrio hidroksidas, vandenilio chlorido rūgštis, injekcinis vanduo.
Latvian: Pēc citu subkutāni un intravenozi ievadāmu antisenses oligonukleotīdu ievadīšanas novērota toksiska ietekme uz nierēm.
Lithuanian: Suleidus kitus po oda ir į veną leidžiamus priešprasmius oligonukleotidus, nustatytas toksinis poveikis inkstams.
Latvian: Gala analīzē statistiski nozīmīgs uzlabojums, salīdzinot HFMSE punktu skaitu sākumā un 15. mēnesī, bija redzams Spinraza grupas salīdzinājumā ar imitācijas kontroles grupu (3. tabula, 2. attēls).
Lithuanian: Galutinės analizės metu nustatytas statistiškai reikšmingas HFMSE balo pagerėjimas nuo pradinio įvertinimo iki 15 mėnesio Spinraza vartojusiųjų grupėje, palyginti su netikros kontrolinės procedūros grupe (3 lentelė, 2 pav.).
Latvian: Vidējās izmaiņas no sākotnējā HFMSE punktu skaita
Lithuanian: HFMSE MK vidurkių santykio pokytis nuo pradinio įvertinimo