FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Doxolipad devait être utilisé pour le traitement du cancer du sein métastatique chez les patientes présentant un risque de problèmes cardiaques («métastatique» signifie que le cancer s'est propagé à d'autres parties du corps), et du cancer de l'ovaire chez les femmes pour lesquelles un traitement antérieur, notamment un traitement anticancéreux à base de platine, a cessé d'être efficace.
Danish: Doxolipad skulle anvendes til behandling af metastatisk brystkræft hos patienter med risiko for hjerteproblemer ("metastatisk" betyder, at kræften har spredt sig til andre dele af kroppen) og til behandling af æggestokkræft hos kvinder, hvis tidligere behandling med bl.a. platinbaseret kræftmedicin ikke længere har nogen virkning.
French: Doxolipad a été développé en tant que «médicament hybride».
Danish: Doxolipad blev udviklet som et "hybridt lægemiddel".
French: Il agit en interférant avec l'ADN dans les cellules, en les empêchant de fabriquer plus de copies de l'ADN et de fabriquer des protéines.
Danish: Det virker ved at forstyrre dna'et i cellerne, så de ikke kan lave flere dnakopier eller lave proteiner.
French: Cela signifie que Doxolipad devait être similaire à un «médicament de référence» déjà autorisé dans l'Union européenne, appelé Adriamycin.
Danish: Det betyder, at det var hensigten, at Doxolipad skulle være identisk med et "referencelægemiddel", der allerede er godkendt i Den Europæiske Union, og som hedder Adriamycin.
French: Le 31 janvier 2019, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis négatif et a recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Doxolipad, un médicament destiné au traitement du cancer du sein et du cancer de l'ovaire.
Danish: Den 31. januar 2019 vedtog Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) en negativ udtalelse, der anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for lægemidlet Doxolipad, der er beregnet til behandling af bryst- og æggestokkræft.
French: Qu'est-ce que Doxolipad?
Danish: Hvad er Doxolipad?
French: Le demandeur a présenté des données de la littérature scientifique, et des données d'études menées sur des modèles expérimentaux, notamment des comparaisons avec un autre médicament autorisé à base de doxorubicine, Caelyx, qui contient de la doxorubicine sous une forme liposomale pégylée.
Danish: Ansøgeren fremlagde data fra den videnskabelige litteratur samt data fra studier af forsøgsmodeller, herunder sammenligninger med et andet godkendt doxorubicin-lægemiddel, Caelyx, der indeholder doxorubicin i en pegyleret liposomal formulering.
French: Doxolipad ayant été développé en tant que médicament hybride, la société a également présenté les résultats d'une étude réalisée pour déterminer s'il est «bioéquivalent» à Caelyx.
Danish: Da Doxolipad blev udviklet som et hybridt lægemiddel, fremlagde virksomheden også resultaterne af et studie til undersøgelse af, hvorvidt det er "bioækvivalent" med Caelyx.
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour Doxolipad (doxorubicine)
Danish: Afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for Doxolipad (doxorubicin)
French: Doxolipad est un médicament anticancéreux qui contient la substance active doxorubicine.
Danish: Doxolipad er et kræftlægemiddel, der indeholder det aktive stof doxorubicin.
French: Sur la base de ce qui précède, le CHMP a recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Doxolipad.
Danish: På den baggrund anbefalede CHMP afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for Doxolipad.
French: Bien que le médicament de référence pour Doxolipad soit Adriamycin, ce dernier n'a pas pu être utilisé dans l'étude de bioéquivalence car il contient de la doxorubicine sous une forme différente (non incluse dans des liposomes pégylés).
Danish: Selvom referencelægemidlet for Doxolipad er Adriamycin, kunne det ikke anvendes i bioækvivalensstudiet, da det indeholder doxorubicin i en anden formulering (ikke indkapslet i pegylerede liposomer).
French: Les résultats de l'étude de bioéquivalence ont montré que Doxolipad est comparable à Caelyx en termes de «doxorubicine encapsulée dans des liposomes», mais n'ont pas permis de montrer que la quantité de «doxorubicine libre» est la même pour les deux médicaments.
Danish: Resultaterne af bioækvivalensstudiet viste, at Doxolipad er sammenligneligt med Caelyx, hvad angår liposom-indkapslet doxorubicin, men påviste ikke, at mængden af frit doxorubicin er den samme for de to lægemidler.
French: Dans quel cas Doxolipad devait-il être utilisé?
Danish: Hvad forventedes Doxolipad anvendt til?
French: Par conséquent, le CHMP a estimé que les données fournies étaient insuffisantes pour démontrer que Doxolipad était bioéquivalent à Caelyx, et qu'il n'était pas possible d'établir que les bénéfices de Doxolipad sont supérieurs aux risques qu'il comporte.
Danish: CHMP vurderede derfor, at der ikke var tilstrækkelig evidens for Doxolipads bioækvivalens med Caelyx, og at det ikke var muligt at påvise, at fordelene ved Doxolipad opvejer risiciene.
French: Ils réduisent également les effets du médicament sur les cellules non cancéreuses et, de ce fait, il est moins susceptible de provoquer certains effets indésirables.
Danish: Liposomerne mindsker også lægemidlets effekt på raske celler og nedsætter derved risikoen for visse bivirkninger.
French: La substance active de Doxolipad, la doxorubicine, est un médicament cytotoxique qui appartient au groupe des «anthracyclines».
Danish: Det aktive stof i Doxolipad, doxorubicin, er et cytotoksisk (cellegiftigt) lægemiddel, der tilhører gruppen af antracykliner.
French: Comment Doxolipad agit-il?
Danish: Hvordan virker Doxolipad?
French: La différence entre ces produits réside dans le fait que dans Doxolipad, la substance active, à savoir la doxorubicine, est incluse dans de très petites sphères lipidiques appelées liposomes (voir ci-dessous pour en savoir plus).
Danish: Forskellen på de to lægemidler er, at det aktive stof i Doxolipad (doxorubicin) er indkapslet i bittesmå fedtkugler, der kaldes liposomer (se mere nedenfor).
French: Il devait se présenter sous la forme d'un concentré permettant de préparer une solution pour perfusion (goutte-àgoutte) dans une veine.
Danish: Det skulle markedsføres som et koncentrat, der blandes til en opløsning til infusion (drop) i en blodåre.
French: Dans Doxolipad, elle est incluse dans des «liposomes pégylés» (de très petites sphères lipidiques recouvertes d'une substance chimique appelée polyéthylèneglycol).
Danish: Det aktive stof i Doxolipad er indkapslet i såkaldt pegylerede liposomer, der er bittesmå fedtkugler belagt med et kemisk stof, der hedder polyethylenglykol.
French: 1er avril 2016
Danish: 1. april 2016
French: Le demandeur a sollicité un réexamen de l'avis.
Danish: Ansøgeren har anmodet om en fornyet overvejelse af udtalelsen.
French: Résultats de la procédure de réexamen
Danish: Resultat af den fornyede overvejelse
French: Des informations complémentaires sur la désignation de médicament orphelin sont disponibles ici. ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Danish: Yderligere oplysninger om udpegelsen til lægemiddel til sjældne sygdomme findes her: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
French: La société ayant fait la demande d'autorisation dans l'UE est Lucane Pharma.
Danish: Den virksomhed, der har søgt om markedsføringstilladelse i EU, er Lucane Pharma.
French: Qu'est-ce que Dropcys?
Danish: Hvad er Dropcys?
French: Au cours du réexamen, le CHMP a de nouveau examiné les données fournies par la société.
Danish: I forbindelse med revurderingen har CHMP set på virksomhedens data igen.
French: En outre, le CHMP a émis des réserves quant aux autres ingrédients du médicament, à leur impact sur la sécurité à long terme, notamment chez les enfants, et à la stabilité et la stérilité de la solution une fois reconstituée.
Danish: Desuden havde CHMP betænkeligheder med hensyn til andre af lægemidlets indholdsstoffer og deres indvirkning på den langsigtede sikkerhed, navnlig hos børn, og med hensyn til, hvor stabil og steril opløsningen er, når den er klargjort.
French: Dropcys a été désigné comme étant un «médicament orphelin» (médicament utilisé pour les maladies rares) le 15 octobre 2014 pour le traitement de la cystinose.
Danish: Dropcys blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 15. oktober 2014 til behandling af cystinose.
French: Le CHMP a considéré que les études provenant de la littérature médicale présentées pour justifier la demande étaient insuffisantes.
Danish: CHMP vurderede, at de undersøgelser fra den medicinske litteratur, som ansøgeren havde fremlagt som støtte, var utilstrækkelige.
French: Le 17 décembre 2015, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a émis un avis négatif, recommandant le refus de l'autorisation de mise sur le marché pour le médicament Dropcys, destiné à prévenir et traiter l'accumulation d'un acide aminé, la cystéine, dans la cornée (la couche transparente recouvrant l'œil).
Danish: Den 17. december 2015 vedtog Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) en negativ udtalelse, som anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for lægemidlet Dropcys, der er beregnet til at forebygge og behandle dannelsen af aminosyren cystin i hornhinden (den gennemsigtige hinde, der dækker det forreste af øjet).
French: La mercaptamine étant utilisée depuis de nombreuses années pour traiter la cystinose et son utilisation étant bien établie, le demandeur a présenté des données provenant de la littérature médicale afin de justifier sa demande pour Dropcys.
Danish: Da mercaptamin er blevet brugt i mange år til at behandle cystinose og er almindeligt anerkendt, fremlagde ansøgeren data fra den medicinske litteratur til at understøtte ansøgningen for Dropcys.
French: Le comité a confirmé son avis selon lequel l'efficacité de Dropcys dans le traitement des dépôts dans la cornée n'avait pas été suffisamment démontrée et qu'il subsistait des problèmes non résolus par rapport à la formulation, à la sécurité à long terme et à la stérilité du médicament.
Danish: Udvalget bekræfter sin udtalelse om, at virkningen af Dropcys til behandling af aflejringer i hornhinden ikke er tilstrækkeligt dokumenteret, og at problemstillingerne med hensyn til lægemidlets formulering, langsigtede sikkerhed og sterilitet stadig ikke er løst.
French: Dropcys est un médicament qui contient le principe actif chlorhydrate de mercaptamine (aussi connu sous le nom de chlorhydrate de cystéamine).
Danish: Dropcys er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof mercaptaminhydrochlorid (også kaldet cysteaminhydrochlorid).
French: Le CHMP a ainsi réaffirmé sa précédente recommandation selon laquelle l'autorisation de mise sur le marché devait être refusée pour ce médicament.
Danish: CHMP bekræfter derfor sin tidligere anbefaling om, at der bør gives afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for lægemidlet.
French: La substance active présente dans Dropcys, le chlorhydrate de mercaptamine, devait réagir avec la cystéine pour la dissoudre et former des substances pouvant être retirées des cellules.
Danish: Det aktive stof i Dropcys, mercaptaminhydrochlorid, skulle reagere med og opløse cystin og danne stoffer, der kunne fjernes fra cellerne.
French: Après avoir passé en revue les motifs de cette requête, le CHMP a réexaminé son avis initial et confirmé la recommandation de refus de l'octroi d'autorisation de mise sur le marché, le 1er avril 2016.
Danish: CHMP gennemgik begrundelsen for anmodningen og foretog en fornyet overvejelse af den oprindelige udtalelse, men bekræftede den 1. april 2016 afslaget på ansøgningen om markedsføringstilladelse.
French: La cystinose est une maladie héréditaire rare causée par l'accumulation d'une substance appelée la cystéine, qui forme des cristaux à l'intérieur des cellules, notamment les cellules de la cornée et des reins.
Danish: Cystinose er en sjælden, arvelig sygdom, der skyldes ophobning af stoffet cystin, der danner krystaller inde i cellerne, navnlig celler i hornhinden og nyrerne.
French: Les médicaments contenant du chlorhydrate de mercaptamine sont autorisés dans l'UE pour une utilisation dans le traitement de la cystinose.
Danish: Lægemidler, der indeholder mercaptaminhydrochlorid, er tilladt i EU til anvendelse gennem munden ved behandling af cystinose.
French: Bien que le rôle des collyres à base de mercaptamine utilisés dans le traitement des dépôts dans la cornée apparaisse comme suffisamment démontré à travers la littérature, les recommandations cliniques actuelles et leur utilisation de routine dans des préparations hospitalières, il existe peu de données en faveur de l'efficacité de la concentration de mercaptamine utilisée dans Dropcys (solution à 0,1 %).
Danish: Selv om administration af mercaptamin-øjendråber til behandling af aflejringer i hornhinden synes at være tilstrækkeligt underbygget af litteraturen, aktuelle kliniske anbefalinger og brug som standardbehandling på hospitaler, foreligger der ikke mange data til at understøtte den mercaptamin-koncentration, der anvendes i Dropcys (0,1 % opløsning).
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y a actuellement aucun essai clinique et aucun programme d'utilisation empathique de Dropcys.
Danish: Virksomheden har til CHMP oplyst, at der aktuelt ikke gennemføres kliniske undersøgelser eller programmer for anvendelse med særlig udleveringstilladelse for Dropcys.
French: Dropcys devait être utilisé pour prévenir et traiter la cystinose affectant la cornée.
Danish: Dropcys skulle anvendes til at forebygge og behandle cystinose i hornhinden.
French: Lors de l'application du médicament dans l'œil, la quantité de cystéine dans les cellules de la cornée devait baisser, limitant ainsi les dommages au niveau de l'œil.
Danish: Ved lægemidlets kontakt med øjet skulle mængden af cystin i hornhindens celler reduceres og øjenbeskadigelsen dermed begrænses.
French: Par conséquent, l'avis du CHMP était que les bénéfices de Dropcys n'étaient pas supérieurs à ses risques, et le comité a donc recommandé le refus de l'autorisation de mise sur le marché pour ce médicament.
Danish: CHMP var derfor af den opfattelse, at fordelene ved Dropcys ikke opvejede risiciene, og anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse.
French: Les formulations ophtalmiques (pour l'œil) de mercaptamine sont préparées localement et utilisées pour le traitement des symptômes oculaires.
Danish: Øjenpræparater med mercaptamin blandes lokalt og anvendes til behandling af øjensymptomer.
French: L'accumulation de cristaux de cystéine à l'intérieur des cellules de la cornée peut endommager les yeux et provoquer de graves problèmes de vue.
Danish: Dannelsen af cystinkrystaller i hornhindecellerne kan beskadige øjet og forårsage alvorlige synsforstyrrelser.
French: Comment Dropcys devait-il agir?
Danish: Hvordan forventedes Dropcys at virke?
French: Dans quel cas Dropcys devait-il être utilisé?
Danish: Hvad forventedes Dropcys anvendt til?
French: Elle peut solliciter un réexamen de l'avis dans les 15 jours suivant la réception de la notification de cet avis négatif.
Danish: Virksomheden kan anmode om, at udtalelsen bliver revurderet, inden for 15 dage efter modtagelsen af meddelelsen om denne negative udtalelse.
French: Au total, la société a présenté les résultats de quatre études principales réalisées auprès de 588 patients.
Danish: Virksomheden fremlagde resultaterne fra 4 hovedundersøgelser af i alt 588 patienter.
French: La société ayant demandé l'autorisation est Renable Pharma Limited.
Danish: Den virksomhed, der har indgivet ansøgningen, er Renable Pharma Limited.
French: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 janvier 2018
Danish: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26.
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour EnCyzix (enclomifène)
Danish: Afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for EnCyzix (enclomifen)
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour EnCyzix (enclomifène) EMA/CHMP/54473/2018
Danish: Afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for EnCyzix (enclomifen) EMA/CHMP/54473/2018
French: Les hommes en surpoids atteints d'hypogonadisme hypogonadotrope produisent l'hormone œstrogène en trop grande quantité.
Danish: Overvægtige mænd med hypogonadotrop hypogonadisme producerer for meget af hormonet østrogen.
French: Le 25 janvier 2018, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis négatif et a recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour EnCyzix, un médicament destiné au traitement de l'hypogonadisme hypogonadotrope chez l'homme.
Danish: Den 25. januar 2018 vedtog Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) en negativ udtalelse, der anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for lægemidlet EnCyzix, der er beregnet til behandling af hypogonadotrop hypogonadisme hos mænd.
French: EnCyzix devait être utilisé dans le traitement de l'hypogonadisme hypogonadotrope chez l'homme.
Danish: EnCyzix skulle anvendes til behandling af hypogonadotrop hypogonadisme hos mænd.
French: Cela a pour effet d'interrompre la libération d'autres hormones appelées gonadotrophines qui sont nécessaires aux testicules pour produire de la testostérone et fonctionner normalement.
Danish: Dette standser frigivelsen af andre hormoner, der kaldes gonadotropiner, og som testiklerne skal bruge for at kunne producere testosteron og fungere normalt.
French: En présence de cette maladie, les organes sexuels (les testicules chez l'homme) ne fonctionnent pas correctement et donnent lieu à certains symptômes comme l'infertilité, la baisse de libido, l'impuissance, la fragilité osseuse et la prise de poids.
Danish: Ved denne lidelse fungerer kønsorganerne (testiklerne hos mænd) ikke ordentligt, og det giver symptomer som ufrugtbarhed, lav libido, impotens, svækkede knogler og vægtøgning.
French: Les principaux critères d'évaluation de l'efficacité étaient la quantité de spermatozoïdes produits et les taux de testostérone.
Danish: De primære mål for virkning var antal producerede sædceller og testosteronniveau.
French: EnCyzix est un médicament qui contient le principe actif enclomifène.
Danish: EnCyzix er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof enclomifen.
French: Qu'est-ce qu'EnCyzix?
Danish: Hvad er EnCyzix?
French: Par ailleurs, la prise de ce médicament est associée à un risque de thromboembolie veineuse (problèmes dus à la formation de caillots sanguins dans les veines).
Danish: Derudover indebærer lægemidlet en risiko for venøs tromboemboli (blodpropper i venerne).
French: Le CHMP a observé que même si les études ont montré une augmentation des taux de testostérone sous EnCyzix, elles n'ont pas évalué si EnCyzix permettrait d'améliorer certains symptômes comme la résistance osseuse, la prise de poids, l'impuissance et la baisse de libido.
Danish: CHMP bemærkede, at selvom undersøgelserne viste en stigning i testosteronniveauet ved brug af EnCyzix, havde de ikke fokus på, om EnCyzix medførte en bedring af symptomer som knoglesvækkelse, vægtøgning, impotens og nedsat libido.
French: Les patients avaient reçu soit de l'EnCyzix, soit un placebo (un traitement fictif) avec et sans application d'un gel de testostérone).
Danish: Patienterne fik enten EnCyzix eller placebo (ikke-aktivt stof) med og uden påføring af testosteron-gel.
French: Par conséquent, le CHMP a estimé que les bénéfices d'EnCyzix n'étaient pas supérieurs à ses risques et a donc recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour ce médicament.
Danish: CHMP var derfor af den opfattelse, at fordelene ved EnCyzix ikke opvejede risiciene, og anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse.
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y a actuellement aucun essai clinique ni aucun programme d'utilisation compassionnelle pour EnCyzix.
Danish: Virksomheden har oplyst til CHMP, at der aktuelt ikke gennemføres kliniske undersøgelser eller programmer for anvendelse med særlig udleveringstilladelse for EnCyzix.
French: EnCyzix bloque l'œstrogène excédentaire pour permettre la libération de gonadotrophines et le bon fonctionnement des testicules.
Danish: EnCyzix blokerer for det overskydende østrogen, så der kan frigives gonadotropiner og opnås normal testikelfunktion.
French: EnCyzix devait être utilisé chez les hommes en surpoids présentant un indice de masse corporelle (IMC) égal ou supérieur à 25 kg/m2.
Danish: EnCyzix skulle anvendes til overvægtige mænd med et BMI på mindst 25 kg/m2.
French: Il devait se présenter sous la forme de gélules à prendre par voie orale.
Danish: Det skulle leveres som kapsler, der tages gennem munden.
French: Comment EnCyzix agit-il?
Danish: Hvordan virker EnCyzix?
French: Dans quel cas EnCyzix devait-il être utilisé?
Danish: Hvad forventedes EnCyzix anvendt til?
French: 21 septembre 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Danish: 21. september 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
French: La société a également comparé les résultats de ces études avec ceux provenant de diverses données historiques.
Danish: Virksomheden sammenlignede også resultaterne fra disse studier med en række historiske data.
French: Si vous participez à un essai clinique et si vous souhaitez obtenir des informations complémentaires sur votre traitement, contactez le médecin qui assure votre traitement dans le cadre de l'essai.
Danish: Hvis du deltager i et klinisk studie og har behov for mere information om din behandling, kan du kontakte den læge, der behandler dig.
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour Exondys (étéplirsen) EMA/621972/2018
Danish: Afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
French: La deuxième étude, qui était un prolongement de la première, incluait les mêmes patients qui avaient tous été traités par Exondys pendant 4 années de plus.
Danish: Det andet studie, der var en forlængelse af det første studie, omfattede de samme patienter, der alle blev behandlet med Exondys i yderligere 4 år.
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour Exondys (étéplirsen)
Danish: Afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for Exondys (eteplirsen)
French: Les méthodes de comparaison des résultats des études principales avec les données historiques n'étaient pas satisfaisantes pour montrer que le médicament était efficace.
Danish: Metoden, hvor resultaterne fra hovedstudierne sammenholdes med historiske data, er ikke tilfredsstillende til påvisning af lægemidlets virkning.
French: Dans quel cas Exondys devait-il être utilisé?
Danish: Hvad forventedes Exondys anvendt til?
French: Le comité a estimé que des données supplémentaires étaient nécessaires pour montrer que les très faibles quantités de dystrophine raccourcie produites grâce au traitement par Exondys apportent des bénéfices durables, profitables pour le patient.
Danish: Udvalget vurderer, at der er behov for yderligere data for at kunne påvise, at den meget lille mængde afkortet dystrofin, der produceres ved Exondys-behandling, er til vedvarende gavn for patienten.
French: Comment Exondys agit-il?
Danish: Hvordan virker Exondys?
French: Exondys est un médicament qui contient le principe actif étéplirsen.
Danish: Exondys er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof eteplirsen.
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y a aucune conséquence pour les patients actuellement inclus dans des essais cliniques utilisant Exondys.
Danish: Virksomheden har informeret CHMP om, at beslutningen ikke vil få konsekvenser for patienter, der aktuelt deltager i kliniske studier med Exondys.
French: Le CHMP avait des réserves inspirées par le fait que l'étude principale, qui n'incluait pas plus de 12 patients, ne comparait pas Exondys avec le placebo au-delà de 24 semaines, pendant lesquelles il n'y avait aucune véritable différence entre Exondys et le placebo en termes de distance parcourue à pied en six minutes.
Danish: CHMP fandt det problematisk, at hovedstudiet, der kun omfattede 12 patienter, ikke sammenlignede Exondys med placebo i mere end 24 uger, da der i denne periode ikke var nogen nævneværdig forskel mellem Exondys og placebo i 6-minutters gangtesten.