FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: • Nephrotic Syndrome: swelling of lower limbs, generalized swelling and protein loss in urine
Italian: • Sindrome nefrosica: gonfiore agli arti inferiori, tumefazione generalizzata e proteinuria
English: These proportions were maintained up to the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 1 to 168 weeks; mean follow-up period of 109 weeks).
Italian: Tali proporzioni sono state mantenute fino al termine dello studio (con durate dei trattamenti sui singoli pazienti variabili da 1 a 168 settimane; il periodo di follow-up medio è stato di 109 settimane).
English: Manufacturer Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland
Italian: Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:
English: Package leaflet: Information for the user Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion
Italian: Foglio illustrativo: informazioni per l'utilizzatore Myozyme 50 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione
English: Respiratory, thoracic and mediastinal disorders very common
Italian: Patologie respiratorie, toraciche e mediastiniche molto comune
English: PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING CARTON
Italian: INFORMAZIONI DA APPORRE SUL CONFEZIONAMENTO ESTERNO SCATOLA
English: A non-typical, more slowly progressive form of infantile-onset Pompe disease has been described which is characterised by a less severe cardiomyopathy and consequently a more prolonged survival.
Italian: È stata descritta una forma atipica della malattia infantile di Pompe, con progressione più lenta, caratterizzata da cardiomiopatia meno severa e dunque da prolungata sopravvivenza.
English: Gastrointestinal disorders very common
Italian: Patologie gastrointestinali molto comune
English: Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures, including cardiopulmonary resuscitation equipment, should be readily available when Myozyme is administered.
Italian: A causa del rischio di reazioni gravi legate all'infusione, al momento di somministrare Myozyme è necessario poter disporre tempestivamente di idonee misure di supporto medico, incluse apparecchiature di rianimazione cardiopolmonare.
English: Each vial of Myozyme is for single use only.
Italian: Ogni flaconcino di Myozyme è esclusivamente monouso.
English: There is no experience with overdose of alglucosidase alfa.
Italian: Nessuna esperienza di sovradosaggio con alglucosidasi alfa.
English: Patients with an acute illness (e.g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Italian: I pazienti con una patologia acuta (ad es. polmonite, sepsi) al momento dell'infusione con Myozyme sembrano presentare un rischio maggiore di reazioni associate all'infusione.
English: • Administration
Italian: Somministrazione
English: Muscle spasms Muscle twitching Myalgia not known
Italian: Spasmi muscolari Contrazioni muscolari Mialgia non nota
English: If severe hypersensitivity or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Italian: Nell'eventualità di grave ipersensibilità o reazioni di tipo anafilattico, considerare l'immediata interruzione dell'infusione di Myozyme ed istituire tutto il trattamento medico del caso.
English: You should not be given Myozyme during pregnancy unless clearly necessary.
Italian: Myozyme non deve essere somministrato durante la gravidanza, se non in caso di assoluta necessità.
English: Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“infusion related effects”).
Italian: Nei pazienti, gli effetti indesiderati si sono verificati principalmente durante la somministrazione o poco dopo (“effetti associati all'infusione”).
English: The safety and efficacy of Myozyme in patients with renal or hepatic impairment have not been evaluated and no specific dose regimen can be recommended for these patients.
Italian: La sicurezza e l'efficacia di Myozyme nei pazienti con compromissione renale o epatica non sono state valutate.
English: There was no evidence that IgG antibodies to alglucosidase alfa affected pharmacokinetics.
Italian: Non c'è stata prova che gli anticorpi IgG all'alglucosidasi alfa influenzassero la farmacocinetica.
English: You are recommended to stop breast-feeding when you are given Myozyme.
Italian: Si raccomanda di interrompere l'allattamento durante l'assunzione di Myozyme.
English: • One study in Italy enrolled 74 late-onset patients with up to 48 months follow up.
Italian: • Uno studio in Italia ha arruolato 74 pazienti con forma tardiva della malattia di Pompe con un follow-up esteso fino a 48 mesi.
English: Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/kg after at least 26 weeks of treatment.
Italian: Questi pazienti hanno ricevuto 20 mg/kg di Myozyme una volta ogni due settimane, per un totale di 52 settimane, ad eccezione di 8 pazienti che hanno ricevuto 40 mg/kg dopo almeno 26 settimane di trattamento.
English: • mannitol (E421),
Italian: • mannitolo (E421)
English: The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ml to 4 mg/ml.
Italian: La concentrazione finale di alglucosidasi consigliata all'interno delle sacche per infusione va da 0,5 mg/mL a 4 mg/mL.
English: After 52 weeks of treatment, 3 out of 8 patients with available data made gains in motor function over baseline as measured by raw scores and age-equivalent scores from baseline in the AIMS.
Italian: Dopo 52 settimane di trattamento, 3 pazienti su 8 con dati disponibili hanno compiuto progressi nella funzionalità motoria rispetto alla visita basale, come misurato dai punteggi grezzi e correlati all'età dalla visita basale nella scala AIMS.
English: Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline.
Italian: I pazienti con forma infantile della malattia di Pompe che hanno dimostrato miglioramento motorio erano quelli con funzione motoria più conservata e ridotto tenore di glicogeno nel muscolo quadricipite alla visita basale.
English: After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
Italian: Dopo 52 settimane di trattamento, 14 dei 18 pazienti (77,8%) hanno mantenuto o migliorato i percentili di peso correlati all'età (sopra il 3° percentile), 14 pazienti su 15 (93,3 %) hanno superato il 3° percentile di lunghezza e 12 pazienti su 15 (80,0%) hanno superato il 3° percentile di circonferenza cranica.
English: Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
Italian: La carenza di questo enzima porta all'accumulo di glicogeno in varie tipologie tissutali - principalmente quelli cardiaci, respiratori e nel muscolo scheletrico - provocando una cardiomiopatia ipertrofica ed un progressivo indebolimento muscolare, inclusa la compromissione della funzione respiratoria.
English: If you have missed an infusion, please contact your doctor.
Italian: Se viene saltata un'infusione, si rivolga al medico.
English: Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Italian: Ricostituire ciascun flaconcino di Myozyme da 50 mg con 10,3 mL di acqua per preparazioni iniettabili.
English: Myozyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion).
Italian: Myozyme viene somministrato mediante una flebo inserita in una vena (infusione endovenosa).
English: Patients were randomized to receive either 20 mg/kg or 40 mg/kg once every two weeks for a period of 52 weeks.
Italian: I pazienti sono stati randomizzati a ricevere 20 mg/kg oppure 40 mg/kg una volta ogni due settimane, per un totale di 52 settimane.
English: Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3).
Italian: La sopravvivenza fra i pazienti trattati è stata rapportata a quella in una coorte storica simile di soggetti non trattati, con l'analisi della regressione di Cox per i rischi proporzionali (vedere la Tabella 3).
English: There are no clinical data on the effects of alglucosidase alfa on fertility.
Italian: Non sono disponibili dati clinici sugli effetti che l'alglucosidasi alfa può provocare sulla fertilità.
English: The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg/ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Italian: Il volume ricostituito è pari a 10,5 mL contenenti 5 mg/mL ed ha l'aspetto di una soluzione limpida, da incolore a giallo pallido, che può contenere particelle sotto forma di sottili filamenti bianchi o fibre traslucide.
English: Class, presented by frequency categories: very common (≥1/10), common (≥1/100 to<1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known
Italian: Tabella 1: reazioni avverse (riferite in almeno 2 pazienti) e reazioni avverse riferite in fase postmarketing, programmi di accesso allargato e studi clinici non controllati, classificate per sistemi e organi e presentate per categorie di frequenza: molto comune (≥ 1/10), comune (≥ 1/100, <1/10), non comune (≥1/1.000, <1/100), rara (≥1/10.000, <1/1.000), molto rara (<1/10.000) e non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili).
English: Patients with Pompe disease treated with immunosuppressive agents maybe at further increased risk of developing severe infections and vigilance is recommended.
Italian: I pazienti con malattia di Pompe trattati con agenti immunosoppressivi potrebbero essere a rischio ancora maggiore di sviluppare infezioni severe e quindi si raccomanda un monitoraggio di tali soggetti.
English: At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 8 patients, of which 5 decreased to within normal limits.
Italian: A 104 settimane di trattamento, le valutazioni della LVM erano disponibili per 8 pazienti, di cui 5 hanno evidenziato diminuzioni fino a rientrare nei limiti normali.
English: Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Italian: I pazienti affetti da malattia di Pompe in stadio avanzato possono presentare compromissione della funzione cardiaca e respiratoria, con potenziale predisposizione ad un maggiore rischio di gravi complicanze in seguito a IAR.
English: The remaining 7 patients made no clinically significant motor gains or were unable to sustain the motor gains made and had very limited motor movement by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 142 weeks; mean follow-up period of 103 weeks).
Italian: I restanti 7 pazienti non hanno compiuto progressi motori clinicamente significativi o non sono stati in grado di mantenere i progressi motori raggiunti, presentando una capacità motoria molto limitata nell'ultima valutazione dello studio (con durate dei trattamenti sui singoli pazienti variabili da 52 a 142 settimane; con un periodo di follow-up medio di 103 settimane).
English: • One study in Germany enrolled 38 late-onset patients with 36 months follow up.
Italian: • Uno studio in Germania ha arruolato 38 pazienti con forma tardiva della malattia di Pompe con un follow-up di 36 mesi.
English: The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg enzyme/ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Italian: Il volume ricostituito è pari a 10,5 mL contenenti 5 mg di enzima/mL ed ha l'aspetto di una soluzione limpida, da incolore a giallo pallido, che può contenere particelle sotto forma di sottili filamenti bianchi o fibre traslucide.
English: Serious and life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been reported in infantile- and late-onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8).
Italian: Reazioni anafilattiche gravi e ad esito potenzialmente fatale, compreso shock anafilattico, sono state riferite in pazienti con forme ad esordio infantile e tardivo nel corso di infusioni di Myozyme (vedere paragrafo 4.8).
English: • Increased sweating
Italian: • Aumento della sudorazione
English: An additional 4 patients made motor development gains during the study and were sitting independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks), although they did not have functional use of the legs.
Italian: Altri 4 pazienti hanno compiuto progressi nello sviluppo motorio durante lo studio ed erano in grado di sedere in modo indipendente nell'ultima valutazione dello studio (con durate dei trattamenti sui singoli pazienti variabili da 78 a 130 settimane; con un periodo di follow-up medio di 110 settimane), pur non presentando un utilizzo funzionale delle gambe.
English: Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i.e. wheelchair-bound for 10/10 and ventilatordependent for 9/10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/kg once every two weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
Italian: Dieci pazienti con malattia di Pompe tardiva in stadio avanzato (ossia non deambulanti per 10/10 e dipendenti da ventilazione per 9/10) di età compresa fra 9 e 54 anni sono stati trattati con alglucosidasi alfa 20-40 mg/kg una volta ogni due settimane, nell'ambito di programmi di accesso allargato di durata fra 6 mesi e 2,5 anni.
English: Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid αglucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Italian: Appartiene al gruppo di malattie da accumulo lisosomiale, poiché è causata dalla carenza di una idrolasi lisosomiale riscontrata in natura, ossia la α-glucosidasi acida (GAA), che degrada il glicogeno lisosomiale a glucosio.
English: • sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339)
Italian: • sodio di-idrogeno fosfato monoidrato (E339)
English: The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
Italian: La forma infantile della malattia di Pompe è caratterizzata da un ingente deposito di glicogeno in sede cardiaca e nel muscolo scheletrico, che porta invariabilmente ad una rapida progressione della cardiopatia, generalizzata debolezza muscolare ed ipotonia.
English: Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile-onset clinical studies and 28% of the patients treated with Myozyme in a late-onset clinical study developed infusion associated reactions (IARs).
Italian: In circa metà dei pazienti trattati con Myozyme in studi clinici su forme ad esordio infantile, e nel 28% dei pazienti trattati con Myozyme in uno studio clinico sulla forma ad esordio tardivo sono insorte IAR, intese come qualunque evento avverso correlato insorto durante l'infusione o nelle ore successive all'infusione.
English: What Myozyme is and what it is used for What you need to know before you are given Myozyme How Myozyme is given
Italian: Cos'è Myozyme e a che cosa serve Cosa deve sapere prima di prendere Myozyme Come prendere Myozyme Possibili effetti indesiderati Come conservare Myozyme Contenuto della confezione e altre informazioni
English: As measured by motor performance age-equivalent scores of the Alberta Infant Motor Scale (AIMS), seven of the 18 patients made motor development gains during the study and were walking independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 130 weeks; mean follow-up period of 94 weeks).
Italian: Come attestato dai punteggi della Scala motoria infantile Alberta (AIMS) relativamente alle prestazioni motorie correlate all'età, sette dei 18 pazienti hanno compiuto progressi nello sviluppo motorio durante lo studio ed erano in grado di camminare in modo indipendente nell'ultima valutazione dello studio (con durate dei trattamenti sui singoli pazienti variabili da 52 a 130 settimane; con un periodo di follow-up medio di 94 settimane).
English: After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 12 patients with available data and was within normal limits in 6 of 12 patients.
Italian: Dopo 52 settimane di trattamento, la LVM è diminuita dalla visita basale in tutti i 12 pazienti con dati disponibili ed è rientrata nei limiti normali in 6 pazienti su 12.
English: The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit.
Italian: I restanti 5 pazienti non hanno mostrato variazioni significative nello sviluppo motorio oltre la 52a settimana (con durate dei trattamenti sui singoli pazienti variabili da 104 a 168 settimane; con un periodo di follow-up medio di 140 settimane), inclusi 4 pazienti privi di abilità motorie significative in qualunque posizione valutata e 1 paziente con abilità funzionali limitate alla capacità di sedersi all'ultima visita dello studio.
English: Comparator Endpoint
Italian: Endpoint
English: • Bluish discolouration of the skin
Italian: • Colorazione bluastra della pelle
English: What Myozyme looks like and contents of the pack
Italian: Descrizione dell'aspetto di Myozyme e contenuto della confezione
English: It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/kg/h and be gradually increased by 2 mg/kg/h every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/kg/h is reached.
Italian: Si consiglia una velocità iniziale di infusione di 1 mg/kg/ora, con aumento graduale di 2 mg/kg/ora ogni 30 minuti, in assenza di reazioni associate all'infusione, fino a raggiungere la velocità massima di 7 mg/kg/ora.
English: Late-onset Pompe disease; other clinical trials and analyses Three independent, open-label, single arm, investigator-initiated studies with Myozyme were conducted:
Italian: Forma tardiva della malattia di Pompe; altri studi clinici e analisi Sono stati condotti con Myozyme tre studi clinici indipendenti, in aperto, a singolo braccio e promossi dallo sperimentatore:
English: Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Italian: Per questo motivo si prevede che la maggior parte dei pazienti trattati con Myozyme svilupperà sieroconversione.
English: At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 10 patients, of which 9 decreased to within normal limits.
Italian: Alla settimana 104 di trattamento, le valutazioni LVM erano disponibili per 10 pazienti, di cui 9 sono rientrati nei limiti normali.
English: How to store Myozyme
Italian: Come conservare Myozyme
English: Some patients have been successfully rechallenged and continued to receive alglucosidase alfa under close clinical supervision.
Italian: In alcuni casi la ripresa del trattamento ha avuto successo e i pazienti hanno continuato a ricevere alglucosidasi alfa sotto stretto controllo medico.
English: The recommended dose regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks.
Italian: La dose consigliata di alglucosidasi alfa è 20 mg/kg di peso corporeo, somministrati una volta ogni 2 settimane.
English: After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 14 patients with available data and was within normal limits in 3 of 14 patients.
Italian: Dopo 52 settimane di trattamento, la LVM è diminuita dalla visita basale in tutti i 14 pazienti con dati disponibili e si è attestata nei limiti normali in 3 dei 14 pazienti.
English: Musculoskeletal and connective tissue disorders common
Italian: Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo comune
English: • Feeling hot
Italian: • Sensazione di calore
English: Myozyme is a powder for concentrate for solution for infusion in a vial (50 mg/vial).
Italian: Myozyme è una polvere per concentrato per soluzione per infusione in flaconcino (50 mg/flaconcino).
English: Myozyme will be given to you under the supervision of a doctor who is experienced in the treatment of Pompe disease.
Italian: La somministrazione di Myozyme deve avvenire esclusivamente sotto il controllo di un medico competente nel trattamento della malattia di Pompe.
English: Confidence Interval p-value
Italian: Intervallo di confidenza al
English: Sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +353 (0) 1 403 56 00
Italian: Sanofi-aventis Iralenad Ltd. T/A SANOFI Tel:+353(0)1 4035600
English: • One study in the Netherlands enrolled 69 late-onset patients with a median follow-up of 23
Italian: • Uno studio in Olanda ha arruolato 69 pazienti con forma tardiva della malattia di Pompe con un follow-up mediano di 23 mesi.
English: Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months to 3.5 years A second open-label clinical trial also assessed the safety and efficacy of Myozyme in 21 patients with predominantly a non-typical form of infantile-onset Pompe disease who ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Italian: Forma infantile della malattia di Pompe; studio clinico in pazienti da 6 mesi a 3,5 anni di età Anche un secondo studio clinico in aperto ha valutato la sicurezza e l'efficacia di Myozyme in 21 pazienti con forma prevalentemente atipica della variante infantile della malattia di Pompe, di età compresa fra i 6 mesi ed i 3,5 anni all'inizio del trattamento.
English: Oxygen saturation decreased common Heart rate increased Blood pressure increased
Italian: Saturazione di ossigeno diminuita Frequenza cardiaca aumentata
English: Chest discomfort Irritability
Italian: Fastidio al torace Irritabilità
English: Each vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
Italian: Ciascun flaconcino contiene 50 mg di alglucosidasi alfa.
English: Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 26 weeks.
Italian: Questi pazienti hanno ricevuto 20 mg/kg di Myozyme una volta ogni due settimane, per un totale di 26 settimane.
English: Median Week 78/Last Observation Mean ± s.d.
Italian: 78a settimana/Ultima osservazione
English: Life threatening reactions, including very severe generalised allergic reactions and anaphylactic shock, have been reported in some patients.
Italian: In alcuni pazienti sono state riportate reazioni pericolose per la vita, incluse gravi reazioni allergiche generalizzate e shock anafilattico.
English: The final infusion solution should be administered as close to preparation time as possible.
Italian: Somministrare non appena possibile la soluzione finale per infusione.
English: Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported.
Italian: Tra le gravi IAR vi erano orticaria, rantoli, tachicardia, saturazione di ossigeno diminuita, broncospasmo, tachipnea, edema periorbitale e ipertensione.
English: Based on these results the 20 mg/kg qow dose is recommended.
Italian: In base a questi risultati, si raccomanda la posologia di 20 mg/kg a settimane alterne.