FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Czech: Dne 31. ledna 2019 přijal Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) záporné stanovisko ve věci registrace léčivého přípravku Doxolipad určeného k léčbě karcinomu prsu a vaječníků a doporučil registraci tohoto přípravku zamítnout.
Polish: W dniu 31 stycznia 2019 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Doxolipad przeznaczonego do stosowania w leczeniu raka piersi i raka jajnika.
Czech: Žadatel předložil údaje z vědecké literatury a údaje ze studií prováděných na experimentálních modelech, včetně porovnání s jiným, již registrovaným léčivým přípravkem na bázi doxorubicinu, přípravkem Caelyx, který obsahuje doxorubicin v pegylované lipozomální formě.
Polish: Wnioskodawca przedstawił dane z publikacji naukowych oraz dane z badań prowadzonych z wykorzystaniem modeli eksperymentalnych, w tym porównania z innym dopuszczonym do obrotu lekiem z doksorubicyną, Caelyx, który zawiera doksorubicynę w postaci liposomów pegylowanych.
Czech: Výsledky studie bioekvivalence prokázaly srovnatelnost přípravků Doxolipad a Caelyx, pokud jde o „doxorubicin uzavřený v lipozomech", neprokázaly však, že v obou léčivých přípravcích je obsaženo stejné množství „volného doxorubicinu".
Polish: Wyniki badania biorównoważności wykazały porównywalność leku Doxolipad i leku Caelyx w odniesieniu do „doksorubicyny zamkniętej w liposomach", ale nie udało się wykazać, że ilość wolnej frakcji doksorubicyny jest taka sama w obu lekach.
Czech: Vzhledem k tomu, že přípravek Doxolipad byl vyvinut jako hybridní léčivý přípravek, společnost předložila výsledky studií provedených za účelem prokázání jeho „bioekvivalence" s přípravkem Caelyx.
Polish: Ponieważ lek Doxolipad opracowano jako lek hybrydowy, firma przedstawiła także wyniki badania przeprowadzonego w celu stwierdzenia, czy jest on „biorównoważny" w stosunku do leku Caelyx.
Czech: Ačkoli je referenčním léčivým přípravkem přípravku Doxolipad přípravek Adriamycin, nemohl být v této studii bioekvivalence použit, neboť obsahuje doxorubicin v jiné formě (není uzavřen v pegylovaných lipozomech).
Polish: Chociaż lekiem referencyjnym dla leku Doxolipad jest adriamycyna, nie można było zastosować go w badaniu biorównoważności, ponieważ zawiera doksorubicynę w innej postaci (niezamkniętą w pegylowanych liposomach).
Czech: Znamená to, že přípravek Doxolipad měl být obdobou „referenčního léčivého přípravku", který je již v Evropské unii registrován, a sice přípravku Adriamycin.
Polish: Oznacza to, że Doxolipad miał być podobny do leku referencyjnego o nazwie adriamycyna, który jest już dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej.
Czech: Výbor CHMP proto doporučil, aby byla registrace přípravku Doxolipad zamítnuta.
Polish: Na tej podstawie CHMP zalecił odmowę dopuszczenia do obrotu leku Doxolipad.
Czech: Léčivá látka v přípravku Doxolipad, doxorubicin, je cytotoxikum, které patří do skupiny „antracyklinů".
Polish: Substancja czynna leku Doxolipad, doksorubicyna, jest lekiem cytotoksycznym należącym do grupy antracyklin.
Czech: K čemu měl být přípravek Doxolipad používán?
Polish: W jakim celu miał być stosowany lek Doxolipad?
Czech: Co je Doxolipad?
Polish: Co to jest lek Doxolipad?
Czech: Jak přípravek Doxolipad působí?
Polish: Jak działa lek Doxolipad?
Czech: Doporučení zamítnout žádost výbor CHMP potvrdil i po přezkoumání.
Polish: Zalecenie to potwierdzono po ponownym rozpatrzeniu.
Czech: V přípravku Doxolipad je doxorubicin uzavřen do „pegylovaných lipozomů" (mikroskopických tukových částic, které jsou potaženy chemickou látkou zvanou polyethylenglykol).
Polish: W leku Doxolipad jest ona zamknięta w „pegylowanych liposomach" (maleńkich kuleczkach tłuszczu pokrytych warstwą związku chemicznego o nazwie glikol polietylenowy).
Czech: Rozdíl mezi přípravky spočívá v tom, že v případě přípravku Doxolipad je léčivá látka doxorubicin uzavřena do mikroskopických vrstev tuku, tzv. lipozomů (podrobnosti viz níže).
Polish: Różnica między tymi produktami polega na tym, że w leku Doxolipad substancja czynna doksorubicyna jest zamknięta w maleńkich kuleczkach tłuszczu zwanych liposomami (więcej szczegółów podano niżej).
Czech: Doxolipad je onkologický léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku doxorubicin.
Polish: Doxolipad to lek przeciwnowotworowy zawierający substancję czynną doksorubicynę.
Czech: Výbor CHMP se tudíž přiklonil ke stanovisku, že neexistuje dostatek důkazů pro prokázání toho, že přípravky Doxolipad a Caelyx jsou bioekvivalentní, a není možné stanovit, zda přínosy přípravku Doxolipad převyšují jeho rizika.
Polish: W związku z tym zdaniem CHMP brak jest dowodów wystarczających do wykazania biorównoważności leku Doxolipad i leku Caelyx.
Czech: 1. dubna 2016
Polish: 1 kwietnia 2016 r.
Czech: Další informace o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění naleznete zde: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Polish: Więcej informacji na temat uznania za lek sierocy można znaleźć tutaj: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Czech: Co je Dropcys?
Polish: Co to jest Dropcys?
Czech: Během opětovného přezkoumání výbor CHMP znovu prostudoval údaje předložené společností.
Polish: W trakcie ponownej oceny CHMP ponownie przeanalizował dane od firmy.
Czech: Kromě toho měl výbor CHMP obavy ohledně dalších složek léčivého přípravku, jejich dopadu na dlouhodobou bezpečnost, zejména u dětí, a ohledně stability a sterility roztoku po jeho přípravě.
Polish: Dodatkowo CHMP miał wątpliwości dotyczące pozostałych składników leku, ich wpływu na bezpieczeństwo w długim okresie, zwłaszcza u dzieci, oraz stabilności i jałowości roztworu po sporządzeniu.
Czech: Výbor CHMP poté, co posoudil důvody tohoto požadavku, opětovně přezkoumal své původní stanovisko a dne 1. dubna 2016 potvrdil zamítnutí registrace.
Polish: Po rozważeniu podstaw tego wniosku CHMP ponownie rozpatrzył wstępną opinię i w dniu 1 kwietnia 2016 r. potwierdził odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Czech: Výbor CHMP usoudil, že studie z lékařské literatury předložené na podporu žádosti jsou nedostatečné.
Polish: CHMP uznał, że badania z piśmiennictwa medycznego przedstawione na poparcie wniosku są niewystarczające.
Czech: Ačkoli se úloha očních kapek s merkaptaminem při léčbě rohovkových depozit zdá být dostatečně podložená literaturou, stávajícími klinickými doporučeními a jeho rutinním používáním v nemocničních přípravcích, bylo předloženo málo údajů podporujících účinnost koncentrace merkaptaminu použité v přípravku Dropcys (0,1% roztok).
Polish: Chociaż rola kropli do oczu zawierających merkaptaminę w leczeniu złogów rogówkowych wydaje się wystarczająco poparta przez literaturę, aktualne zalecenia kliniczne i jej rutynowe stosowanie w preparatach szpitalnych, istniało niewiele danych dowodzących skuteczności stężenia merkaptaminy stosowanego w leku Dropcys (0,1% roztwór).
Czech: Výbor potvrdil své stanovisko, že účinnost přípravku Dropcys při léčbě rohovkových depozit nebyla dostatečně prokázána a že zůstaly nevyřešeny otázky týkající se lékové formy a dlouhodobé bezpečnosti a sterility přípravku.
Polish: Komitet potwierdził opinię, że skuteczność stosowania produktu Dropcys w leczeniu złogów rogówkowych nie została wystarczająco udowodniona i że istnieją nierozwiązane problemy dotyczące formulacji leku oraz jego bezpieczeństwa i jałowości w długim okresie.
Czech: Cystinóza je vzácné dědičné onemocnění způsobené hromaděním látky zvané cystin, která vytváří krystalky uvnitř buněk, zejména v buňkách rohovky a ledvin.
Polish: Cystinoza jest rzadką dziedziczną chorobą powodowaną przez gromadzenie się substancji zwanej cystyną, która tworzy kryształy w komórkach, zwłaszcza komórkach rogówki i nerek.
Czech: Protože se merkaptamin používá k léčbě cystinózy mnoho let a jeho použití je dobře zavedené, předložil zadavatel na podporu své žádosti pro přípravek Dropcys údaje z lékařské literatury.
Polish: Ponieważ merkaptamina jest stosowana w leczeniu cystynozy od wielu lat i jej stosowanie jest dobrze ugruntowane, wnioskodawca przedstawił dane z piśmiennictwa medycznego na poparcie wniosku dotyczącego produktu Dropcys.
Czech: Hromadění krystalků cystinu uvnitř buněk rohovky může poškodit oči a vést k závažným zrakovým problémům.
Polish: Odkładanie się kryształów cystyny w komórkach rogówki może doprowadzić do uszkodzenia oczu i powodować poważne problemy z widzeniem.
Czech: Oftalmické (oční) lékové formy merkaptaminu se vyrábějí místně a používají se k léčbě očních příznaků.
Polish: Okulistyczne (stosowane do oczu) preparaty merkaptaminy są sporządzane lokalnie i stosowane w leczeniu objawów ze strony oczu.
Czech: Výbor CHMP tedy znovu potvrdil své předchozí doporučení zamítnout registraci tohoto léčivého přípravku.
Polish: Z tego względu CHMP ponownie potwierdził swoje wcześniejsze zalecenie odmowy przyznania pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu.
Czech: Měl být k dispozici ve formě prášku a rozpouštědla pro přípravu roztoku na oční kapky.
Polish: Miał być dostępny jako proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu kropli do oczu.
Czech: Dne 17. prosince 2015 Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) přijal záporné stanovisko ve věci registrace léčivého přípravku Dropcys určeného k prevenci a léčbě hromadění aminokyseliny cystinu v rohovce (průhledné vrstvě v přední části oka) a doporučil registraci tohoto přípravku zamítnout.
Polish: W dniu 17 grudnia 2015 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu leczniczego Dropcys do obrotu, przeznaczonego do profilaktyki i leczenia gromadzenia aminokwasu cystyny w rogówce (przezroczystej warstwie z przodu oka).
Czech: Na co měl být přípravek Dropcys používán?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt Dropcys?
Czech: Výbor CHMP tudíž dospěl k názoru, že přínosy přípravku Dropcys nepřevyšují jeho rizika, a doporučil registraci zamítnout.
Polish: W związku z tym CHMP wyraził opinię, że korzyści ze stosowania leku Dropcys nie przewyższają ryzyka, i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie tego leku do obrotu.
Czech: Když se tento léčivý přípravek aplikuje do oka, mělo by se množství cystinu v buňkách rohovky snížit, a tím omezit rozsah poškození oka.
Polish: Oczekiwano, że gdy lek będzie podawany do oka, ilość cystyny w komórkach rogówki zmniejszy się, co zmniejszy stopień uszkodzenia oka.
Czech: Dropcys je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku merkaptamin-hydrochlorid (známý rovněž jako cysteamin-hydrochlorid).
Polish: Dropcys to lek zawierający substancję czynną chlorowodorek merkaptaminy (zwany również chlorowodorkiem cysteaminy).
Czech: Společnost informovala výbor CHMP, že v současné době neprobíhají žádné klinické studie ani programy, v nichž je přípravek Dropcys podáván v rámci léčby z humánních důvodů.
Polish: Firma poinformowała CHMP, że nie trwają żadne badania kliniczne ani programy „leczenia ostatniej szansy" z użyciem produktu Dropcys.
Czech: Léčivé přípravky obsahující merkaptamin-hydrochlorid jsou v EU registrovány k podávání ústy při léčbě cystinózy.
Polish: Leki zawierające chlorowodorek merkaptaminy są dopuszczone w UE do stosowania doustnego w leczeniu cystynozy.
Czech: Léčivá látka v přípravku Dropcys, merkaptamin-hydrochlorid, měla s cystinem reagovat tak, že se cystin rozpustí a vzniknou látky, které lze z buněk odstranit.
Polish: Oczekiwano, że substancja czynna leku Dropcys, chlorowodorek merkaptaminy, będzie reagować z cystyną, rozpuszczając ją i tworząc substancje, które będzie można usunąć z komórek.
Czech: Přípravek Dropcys měl být používán k prevenci a léčbě cystinózy postihující rohovku.
Polish: Dropcys miał być stosowany w profilaktyce i leczeniu cystynozy rogówki.
Czech: Jaké jsou důsledky zamítnutí registrace pro pacienty zařazené do klinických studií nebo do programů, v nichž je přípravek Dropcys podáván v rámci léčby z humánních důvodů (na základě principu tzv. compassionate use)?
Polish: Jakie są skutki tej odmowy dla pacjentów uczestniczących w badaniach klinicznych lub programach „leczenia ostatniej szansy"?
Czech: Přípravek Dropcys byl označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění dne 15. října 2014.
Polish: W dniu 15 października 2014 r. lek Dropcys uznano za „lek sierocy" (lek stosowany w rzadkich chorobach) w leczeniu cystynozy.
Czech: Jak by měl přípravek Dropcys působit?
Polish: Jakie było oczekiwane działanie produktu Dropcys?
Czech: Společnost předložila výsledky ze 4 hlavních studií, do kterých bylo zařazeno celkem 588 pacientů.
Polish: Firma przedstawiła wyniki 4 badań głównych z udziałem łącznie 588 pacjentów.
Czech: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26.
Polish: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 stycznia 2018 r.
Czech: Tato společnost může do patnácti dnů od doručení oznámení o tomto záporném stanovisku požádat o jeho přezkoumání.
Polish: Może ona ubiegać się o ponowną ocenę opinii w ciągu 15 dni od otrzymania powiadomienia o negatywnym zaopiniowaniu.
Czech: Žádost o registraci podala společnost Renable Pharma Limited.
Polish: Firmą ubiegającą się o przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu jest Renable Pharma Limited.
Czech: Hlavními měřítky účinnosti bylo množství spermií a hladiny testosteronu.
Polish: Główną miarą skuteczności była ilość wytwarzanych plemników i poziom testosteronu.
Czech: Přípravek EnCyzix se měl používat u mužů s nadváhou s indexem tělesné hmotnosti (BMI) nejméně 25 kg/m2.
Polish: EnCyzix miał być stosowany u mężczyzn z nadwagą przy indeksie masy ciała (BMI) wynoszącym przynajmniej 25 kg/m2.
Czech: Co je EnCyzix?
Polish: Czym jest EnCyzix?
Czech: Při tomto onemocnění sexuální orgány (varlata u mužů) nefungují správně, což vede k příznakům, jako je neplodnost, nízké libido, impotence, oslabené kosti a přírůstek hmotnosti.
Polish: W przebiegu tej choroby narządy płciowe (jądra u mężczyzn) nie funkcjonują prawidłowo, dając takie objawy, jak niepłodność, obniżone libido, impotencja, osłabienie kości i przyrost masy ciała.
Czech: Tím se zastaví uvolňování dalších hormonů zvaných gonadotropiny, které jsou nezbytné k tvorbě testosteronu ve varlatech a k normálnímu fungování varlat.
Polish: Hamuje to uwalnianie innych hormonów, nazywanych gonadotropinami, które są potrzebne do wytwarzania testosteronu w jądrach i do ich prawidłowych czynności.
Czech: Přípravek EnCyzix měl být používán k léčbě hypogonadotropního hypogonadismu u mužů.
Polish: Lek EnCyzix miał być stosowany w leczeniu hipogonadyzmu hipogonadotropowego u mężczyzn.
Czech: Výbor CHMP tudíž zastával názor, že přínosy přípravku EnCyzix nepřevyšují jeho rizika, a doporučil registraci zamítnout.
Polish: W związku z tym CHMP wyraził opinię, że korzyści ze stosowania leku EnCyzix nie przewyższają ryzyka, i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Czech: Kromě toho v souvislosti s tímto léčivým přípravkem existuje riziko žilní tromboembolie (potíží způsobených tvorbou krevních sraženin v žilách).
Polish: Ponadto stosowanie tego leku jest związane z ryzykiem żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (problemów spowodowanych powstaniem zakrzepów w żyłach).
Czech: Dne 25. ledna 2018 přijal Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) záporné stanovisko ve věci registrace léčivého přípravku EnCyzix určeného k léčbě hypogonadotropního hypogonadismu u mužů a doporučil registraci tohoto přípravku zamítnout.
Polish: W dniu 25 stycznia 2018 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego EnCyzix, przeznaczonego do stosowania w leczeniu hipogonadyzmu hipogonadotropowego u mężczyzn.
Czech: Výbor CHMP poznamenal, že ačkoli studie prokázaly v souvislosti s přípravkem EnCyzix zvýšení hladiny testosteronu, nezkoumaly, zda přípravek EnCyzix zlepšuje příznaky, jako je síla kostí, zvýšení tělesné hmotnosti, impotence a libido.
Polish: CHMP uznał, że wprawdzie badania wykazały podwyższenie poziomu testosteronu podczas stosowania EnCyzix, nie analizowano jednak w ich trakcie, czy EnCyzix załagodzi takie objawy, jak osłabienie kości, zwiększenie masy ciała, impotencja i niskie libido.
Czech: EnCyzix je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku enklomifen.
Polish: EnCyzix to lek zawierający substancję czynną enklomifen.
Czech: Muži s nadváhou s hypogonadotropním hypogonadismem vytvářejí příliš velké množství hormonu estrogenu.
Polish: U mężczyzn z nadwagą, cierpiących na hipogonadyzm hipogonadotropowy, dochodzi do nadmiernego wydzielania hormonu: estrogenu.
Czech: Přípravek EnCyzix blokuje nadbytečné množství estrogenu, což umožňuje uvolňování gonadotropinů a normální funkci varlat.
Polish: EnCyzix hamuje nadmierny estrogen, umożliwiając uwalnianie gonadotropin i prawidłowe czynności jąder.
Czech: Měl být k dispozici ve formě tobolek určených k užití ústy.
Polish: Lek miał być dostępny w postaci kapsułek przeznaczonych do przyjmowania doustnego.
Czech: Jak přípravek EnCyzix působí?
Polish: Jak działa produkt EnCyzix?
Czech: K čemu měl být přípravek EnCyzix používán?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt EnCyzix?
Czech: Společnost výbor CHMP informovala, že neprobíhají žádné klinické studie ani programy, v nichž je přípravek EnCyzix podáván v rámci léčby z humánních důvodů.
Polish: Firma poinformowała CHMP, że nie trwają obecnie żadne badania kliniczne ani programy „leczenia ostatniej szansy" z użyciem produktu EnCyzix.
Czech: EMA/CHMP/54473/2018
Polish: Odmowa wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu EnCyzix (enklomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Czech: Jaké jsou důsledky zamítnutí registrace pro pacienty zařazené do klinických studií nebo do programů, v nichž je přípravek EnCyzix podáván v rámci léčby z humánních důvodů (na základě principu tzv. compassionate use)?
Polish: Jakie są skutki tej odmowy dla pacjentów uczestniczących w badaniach klinicznych lub programach „leczenia ostatniej szansy"?
Czech: Pacientům byl podáván buď přípravek EnCyzix, nebo placebo (léčba neúčinným přípravkem) společně s
Polish: U pacjentów stosowano EnCyzix lub placebo (leczenie pozorowane), wraz z testosteronem w żelu lub bez niego.
Czech: 21. září 2018
Polish: 21 września 2018 r.
Czech: Co je Exondys?
Polish: Co to jest Exondys?
Czech: Společnost rovněž porovnala výsledky těchto studií s různými údaji z minulosti.
Polish: Firma porównała także wyniki tych badań z wynikami badań pochodzącymi z różnych danych historycznych.
Czech: Výbor usoudil, že je zapotřebí dalších údajů, které by prokázaly, že velmi malé množství zkráceného dystrofinu, které vzniklo v důsledku léčby přípravkem Exondys, přináší pacientům trvalý přínos.
Polish: Komitet uznał, że potrzebne są dodatkowe dane, aby wykazać, że bardzo niewielkie ilości skróconej dystrofiny wytworzone wskutek zastosowania leku Exondys przynoszą trwałe efekty istotne dla pacjenta.
Czech: Exondys je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku eteplirsen.
Polish: Exondys to lek zawierający substancję czynną eteplirsen.
Czech: Metody porovnávání výsledků hlavních studií s údaji z minulosti nebyly uspokojivé z hlediska toho, aby bylo prokázáno, že je léčivý přípravek účinný.
Polish: Metody porównywania wyników z badań głównych z danymi historycznymi nie umożliwiły udowodnienia w sposób zadowalający skuteczności leku.
Czech: Pokud jste zařazeni do klinické studie a potřebujete získat více informací o své léčbě, obraťte se na svého ošetřujícího lékaře v rámci studie.
Polish: W przypadku uczestnictwa w badaniach klinicznych i potrzeby uzyskania dokładniejszych informacji o leczeniu, należy skontaktować się z lekarzem prowadzącym.
Czech: Hlavním měřítkem účinnosti byla změna ušlé vzdálenosti během 6minutového testu chůze provedeného po 24 týdnech.
Polish: Głównym kryterium oceny skuteczności była zmiana odległości, jaką pacjenci przeszli w teście 6-minutowego marszu po 24 tygodniach.
Czech: Jak přípravek Exondys působí?
Polish: Jak działa produkt Exondys?
Czech: Společnost AVI Biopharma International Ltd, která podala žádost o registraci, dne 1. června 2018 požádala o přezkoumání stanoviska výboru CHMP.
Polish: W dniu 1 czerwca 2018 r. firma ubiegająca się o dopuszczenie do obrotu, AVI Biopharma International Ltd, zwróciła się o ponowne rozpatrzenie opinii CHMP.
Czech: Výbor CHMP poté, co posoudil důvody této žádosti, přezkoumal původní stanovisko a dne 20. září 2018 potvrdil zamítnutí registrace.
Polish: Po rozważeniu podstaw tego wniosku CHMP ponownie rozpatrzył opinię i w dniu 20 września 2018 r. potwierdził odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Czech: Společnost informovala výbor CHMP, že zamítnutí registrace nemá žádné důsledky pro pacienty, kteří jsou v současné době zařazeni do klinických studií s přípravkem Exondys.
Polish: Firma powiadomiła CHMP, że nie ma żadnych skutków dla pacjentów obecnie biorących udział w badaniach klinicznych z użyciem produktu Exondys.
Czech: Očekává se, že tato zkrácená bílkovina působí podobně jako normální dystrofin, přičemž pomáhá tělu vykompenzovat nedostatek dystrofinu a tím zmírnit příznaky Duchennovy svalové dystrofie.
Polish: Przewiduje się, że to skrócone białko będzie działać w podobny sposób jak zwykła dystrofina, pomagając organizmowi zrekompensować niedobór dystrofiny, i w ten sposób będzie łagodzić objawy DMD.
Czech: K čemu měl být přípravek Exondys používán?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt Exondys?
Czech: Druhá studie, která byla prodloužením první studie, zahrnovala stejné pacienty, kteří byli všichni léčeni přípravkem Exondys po dobu dalších 4 let.
Polish: W drugim badaniu, które było przedłużeniem pierwszego, uczestniczyli ci sami pacjenci i wszyscy z nich otrzymywali lek Exondys przez kolejne 4 lata.
Czech: Měl být k dispozici ve formě koncentrátu pro infuzní roztok (kapání) do žíly.
Polish: Miał on być dostępny w postaci koncentratu, z którego sporządza się roztwór do wlewu dożylnego (kroplówki).
Czech: Jaké byly hlavní důvody, na jejichž základě výbor CHMP registraci zamítl?
Polish: Jakie były główne zastrzeżenia CHMP, które doprowadziły do odmowy?
Czech: V první studii byl přípravek Exondys porovnáván s placebem (neúčinným přípravkem) po dobu prvních 24 týdnů a poté byli všichni pacienti léčeni přípravkem Exondys.
Polish: W pierwszym badaniu Exondys porównywano z placebo (leczenie pozorowane) przez pierwsze 24 tygodnie, a następnie wszyscy pacjenci otrzymywali lek Exondys.
Czech: Pacienti s Duchennovou svalovou dystrofií nevytvářejí bílkovinu zvanou dystrofin.
Polish: Chorzy na DMD nie wytwarzają białka zwanego dystrofiną.
Czech: Výbor CHMP vyjádřil obavy nad tím, že hlavní studie, která zahrnovala pouze 12 pacientů, srovnávala přípravek Exondys s placebem pouze po dobu 24 týdnů, během které nebyl zaznamenán žádný významný rozdíl mezi přípravkem Exondys a placebem z hlediska vzdálenosti, kterou pacienti ušli během 6 minut.
Polish: CHMP wyraził zastrzeżenia, że w badaniu głównym, w którym uczestniczyło zaledwie 12 pacjentów nie porównywano leku Exondys z placebo poza okresem 24 tygodni, w trakcie którego nie stwierdzono znaczącej różnicy między lekiem Exondys a placebo pod względem odległości w teście 6-minutowego marszu.
Czech: Společnost předložila výsledky dvou hlavních studií zahrnujících 12 chlapců ve věku od 7 do 13 let s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří měli genetickou mutaci umožňující vynechání exonu 51.
Polish: Firma przedstawiła wyniki dwóch badań głównych z udziałem 12 chłopców w wieku od 7 do 13 lat z DMD, u których występowała mutacja genetyczna podatna na omijanie eksonu 51.
Czech: Přípravek Exondys měl být používán k léčbě Duchennovy svalové dystrofie u pacientů ve věku od 4 let s mutací (změnou) v genu Duchennovy svalové dystrofie, který umožňuje léčbu zahrnující „vynechání exonu 51".
Polish: Exondys miał być stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów w wieku od 4 lat z mutacją (zmianą) w genie DMD, która umożliwia leczenie z „omijaniem eksonu 51" (ang. „exon 51 skipping").
Czech: Přípravek Exondys byl označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění" dne 3. prosince 2008.
Polish: W dniu 3 grudnia 2008 r. lek Exondys uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach) w leczeniu DMD.