FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Based on clinical response, dose escalation to 3 mg/kg once weekly occurred as early as 1 month and up to 20 months after starting treatment at 1 mg/kg.
Italian: Sulla base della risposta clinica, è stato attuato un incremento graduale della dose fino a 3 mg/kg una volta alla settimana già da 1 mese e fino a 20 mesi dopo l'inizio del trattamento alla dose di 1 mg/kg.
English: Efficacy was assessed by comparing the survival experience of KANUMA-treated patients who survived past 12 months of age in LAL-CL03 with a historical cohort of untreated infants presenting with LAL deficiency with similar clinical characteristics.
Italian: L'efficacia è stata valutata mettendo a confronto la sopravvivenza dei pazienti trattati con KANUMA e sopravvissuti oltre i 12 mesi di età nello studio LAL-CL03 con una coorte storica di neonati non trattati affetti da deficit di LAL con caratteristiche simili.
English: Because it is a recombinant human protein, sebelipase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated or other drug-drug interactions.
Italian: Trattandosi di una proteina umana ricombinante, è improbabile che la sebelipasi alfa mostri interazioni farmaco-farmaco mediate dal citocromo P450 o di altro tipo.
English: In a separate open-label study (LAL-CL01/LAL-CL04) in adult patients with LAL deficiency, improvements in serum transaminase and lipid levels were sustained through the 104-week treatment period.
Italian: In un altro studio in aperto (LAL-CL01/LAL-CL04) condotto in pazienti adulti con deficit di LAL, i miglioramenti delle transaminasi sieriche e dei livelli dei lipidi sono stati sostenuti per tutte le 104 settimane del periodo di trattamento.
English: It is a solution that is clear to slightly opalescent, and colourless to slightly coloured.
Italian: È una soluzione da trasparente a lievemente opalescente e da incolore a lievemente colorata.
English: No accumulation was seen at 1 mg/kg (once weekly or once every other week) or 3 mg/kg once weekly.
Italian: Non è stato osservato un accumulo alla dose di 1 mg/kg (una volta alla settimana o a settimane alterne), né alla dose di 3 mg/kg una volta alla settimana.
English: Trisodium citrate dihydrate (see leaflet for further information) Citric acid monohydrate
Italian: Trisodio citrato diidrato (per ulteriori informazioni vedere il foglio illustrativo) Acido citrico monoidrato
English: There is a lack of data in patients with severe hepatic impairment.
Italian: Mancano dati sui pazienti con grave insufficienza epatica.
English: Consistent with what was observed in KANUMA-treated patients during the double-blind period, initiation of treatment with KANUMA during the open-label period produced rapid improvements in ALT levels and in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
Italian: Coerentemente con quanto osservato nei pazienti trattati con KANUMA durante il periodo in doppio cieco, l'inizio del trattamento con KANUMA durante il periodo in aperto ha determinato rapidi miglioramenti dei livelli di ALT e dei parametri lipidici, inclusi i livelli di colesterolo LDL e colesterolo HDL.
English: Based on these data, the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dose.
Italian: Sulla base di questi dati, la farmacocinetica della sebelipasi alfa è risultata non lineare, con un aumento dell'esposizione più che proporzionale alla dose osservato nell'intervallo di dose compreso tra 1 e 3 mg/kg.
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly should be considered based on clinical response.
Italian: L'incremento graduale della dose fino a 3 mg/kg una volta alla settimana deve essere valutato in funzione della risposta clinica.
English: Dyslipidemia is common with elevated LDL and triglycerides and low HDL, associated with increase liver fat content and transaminase elevations.
Italian: La dislipidemia è comune, con livelli elevati di LDL e trigliceridi e bassi livelli di HDL, che si associano a un aumento del contenuto di grasso epatico e a incrementi delle transaminasi.
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly was associated with additional improvements in weight gain, lymphadenopathy and serum albumin.
Italian: L'incremento graduale della dose fino a 3 mg/kg una volta alla settimana si è associato a ulteriori miglioramenti in termini di incremento ponderale, linfoadenopatia e albumina sierica.
English: Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of sebelipase alfa.
Italian: Di conseguenza, non si prevede che una funzione epatica ridotta influisca sulla farmacocinetica della sebelipasi alfa.
English: The most serious side effects may include an allergic reaction (seen very commonly [may affect more than 1 in 10 people] in infants younger than 6 months old, or commonly [may affect up to 1 in 10 people] in children and adults) with symptoms including difficulty breathing, swelling of the throat, rapid breathing, fast heartbeat, chest discomfort, mild swelling of eyelids, red eyes, runny nose, flushing, and hives.
Italian: (osservata molto comunemente [può interessare più di 1 soggetto su 10] nei neonati sotto i 6 mesi di età; e osservata comunemente [può interessare fino a 1 soggetto su 10] in bambini e adulti), con sintomi che comprendono difficoltà respiratorie, gonfiore della gola, respiro rapido, battito cardiaco accelerato, fastidio al torace, lieve gonfiore delle palpebre, occhi arrossati, naso che cola, vampate e orticaria.
English: There is limited information of sebelipase alfa pharmacokinetics in non-Caucasian ethnic groups.
Italian: Vi sono informazioni limitate sulla farmacocinetica della sebelipasi alfa in gruppi di etnia diversa da quella caucasica.
English: In the liver, this accumulation leads to hepatomegaly, increased hepatic fat content, transaminase elevation signaling chronic liver injury, and progression to fibrosis, cirrhosis, and complications of end stage liver disease.
Italian: Nel fegato, questo accumulo determina epatomegalia, aumento del contenuto di grasso epatico, aumento delle transaminasi indicante un danno epatico cronico e progressione in fibrosi, cirrosi e complicanze dell'epatopatia allo stadio terminale.
English: LAL deficiency is an autosomal recessive lysosomal storage disorder characterised by a genetic defect resulting in a marked decrease or loss in activity of the lysosomal acid lipase (LAL) enzyme.
Italian: Il deficit di LAL è una patologia autosomica recessiva da accumulo lisosomiale caratterizzata da un difetto genetico che determina una marcata riduzione o una perdita dell'attività dell'enzima lipasi acida lisosomiale (LAL).
English: LAL enzyme activity leads to reductions in liver fat content and transaminases, and enables metabolism of cholesteryl esters and triglycerides in the lysosome, leading to reductions in lowdensity lipoprotein (LDL) cholesterol and non-high-density lipoprotein (HDL) cholesterol, triglycerides, and increases in HDL cholesterol.
Italian: La terapia sostitutiva dell'attività dell'enzima LAL determina riduzioni del contenuto di grasso epatico e delle transaminasi e consente il metabolismo di colesteril esteri e trigliceridi nel lisosoma, portando a riduzioni dei livelli di colesterolo LDL (lipoproteine a bassa densità), colesterolo non HDL (lipoproteine ad alta densità) e trigliceridi e all'aumento del colesterolo HDL.
English: Patients received sebelipase alfa at 0.35 mg/kg once weekly for the first 2 weeks and then 1 mg/kg once weekly.
Italian: I pazienti sono stati trattati con la sebelipasi alfa alla dose di 0,35 mg/kg una volta alla settimana per le prime 2 settimane e successivamente alla dose di 1 mg/kg una volta alla settimana.
English: No patients developed antibodies that inhibited in vitro enzyme activity and one patient developed antibodies that inhibited cellular uptake of the enzyme in vitro.
Italian: Nessun paziente ha sviluppato anticorpi che in vitro hanno inibito l'attività dell'enzima e un paziente ha sviluppato anticorpi che in vitro hanno inibito la captazione cellulare dell'enzima.
English: It is used to treat patients of all ages with lysosomal acid lipase deficiency (LAL deficiency).
Italian: È usata per trattare pazienti di tutte le età affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale (deficit di LAL).
English: Very common = Reported in ≥ 1 patient receiving KANUMA
Italian: Comune = Riferito in ≥ 1 paziente trattato con KANUMA
English: Sixty-five of 66 patients entered the open-label period (up to 130 weeks) at a KANUMA dose of 1 mg/kg once every other week.
Italian: Sessantacinque dei 66 pazienti sono entrati nel periodo di trattamento in aperto (fino a 130 settimane) per ricevere una dose di KANUMA di 1 mg/kg a settimane alterne.
English: Very common Respiratory distress, wheezing, cough, rhinitis, nasal congestion, sneezing
Italian: Molto comune Sofferenza respiratoria, sibilo, tosse, rinite, congestione nasale, starnuto
English: Medical or healthcare professionals are encouraged to participate and enrol all patients diagnosed with LAL deficiency in the LAL deficiency registry.
Italian: I medici e gli operatori sanitari sono inviatati a partecipare al registro sul deficit di LAL e ad arruolare tutti i pazienti con una diagnosi di deficit di LAL.
English: All patients were receiving 1 mg/kg once every other week.
Italian: Tutti i pazienti stavano ricevendo 1 mg/kg a settimane alterne.
English: In LAL-CL02, 5 of 35 evaluable children and adults (14%) who were administered KANUMA during the 20-week double-blind period of the study developed ADA.
Italian: Nello studio LAL-CL02, 5 dei 35 bambini e adulti valutabili (14%) trattati con KANUMA durante le 20 settimane del periodo in doppio cieco dello studio hanno sviluppato ADA.
English: infection of the urinary system swelling of the eyelids temporary increased cholesterol or triglyceride (fats) levels in the blood fast heartbeat anxiety sleeplessness dizziness low blood pressure redness in face shortness of breath swelling of the throat diarrhoea stomach ache stomach bloating nausea hives rash itching red swollen skin increased menstrual bleeding shivers chest discomfort swelling tiredness hardened area around the infusion site fever
Italian: infezione del tratto urinario gonfiore delle palpebre livelli temporaneamente aumentati di colesterolo o trigliceridi (grassi) nel sangue battito cardiaco accelerato ansia insonnia capogiri pressione del sangue bassa arrossamento in viso respiro corto gonfiore della gola diarrea mal di stomaco gonfiore di stomaco nausea orticaria eruzione cutanea prurito pelle arrossata e gonfia aumento del flusso mestruale brividi fastidio al torace gonfiore stanchezza indurimento della zona attorno al punto di infusione febbre
English: In the spleen, LAL deficiency results in splenomegaly, anemia, and thrombocytopenia.
Italian: Nella milza, il deficit di LAL provoca splenomegalia, anemia e trombocitopenia.
English: If the infusion reaction is severe, your doctor may stop the infusion of KANUMA in the vein and start giving appropriate medical treatment.
Italian: Se la reazione all'infusione è grave, il medico potrebbe decidere di interrompere l'infusione di KANUMA in vena e iniziare a somministrare un trattamento medico adeguato.
English: Based on a noncompartmental analysis of data from adults (LAL-CL01/LAL-CL-04), the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dosages.
Italian: In base a un'analisi non compartimentale di dati raccolti su soggetti adulti (LAL-CL01/LAL-CL-04), la farmacocinetica della sebelipasi alfa è risultata non lineare, con un aumento dell'esposizione più che proporzionale alla dose osservato nell'intervallo di dose compreso tra 1 e 3 mg/kg.
English: , oedema, fatigue, infusion site induration, pyrexia
Italian: , edema, affaticamento, indurimento in sede di infusione, piressia
English: If you or your child experiences a severe infusion reaction like this, seek immediate medical attention.
Italian: Se lei o suo/a figlio/a doveste manifestare una grave reazione all'infusione di questo tipo, si rivolga immediatamente a un medico.
English: Hyperaemia e, hypotension
Italian: Iperemia e, ipotensione
English: The recommended dose is 1 mg per kg body weight once every other week through a drip into a vein.
Italian: La dose raccomandata è 1 mg per kg di peso corporeo a settimane alterne mediante fleboclisi (endovena).
English: Mechanism of action Sebelipase alfa is a recombinant human lysosomal acid lipase (rhLAL).
Italian: Meccanismo d'azione La sebelipasi alfa è una lipasi acida lisosomiale umana ricombinante (rhLAL).
English: In a separate study in infants, one of five evaluable patients developed antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme.
Italian: In un altro studio condotto su neonati, uno dei cinque pazienti valutabili ha sviluppato anticorpi che in vitro inibiscono l'attività dell'enzima e la captazione cellulare dell'enzima.
English: The recommended starting dose in infants (< 6 months of age) presenting with rapidly progressive LAL deficiency is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once weekly.
Italian: La dose iniziale raccomandata nei neonati (età < 6 mesi) che presentano un deficit di LAL in rapida progressione è 1 mg/kg, da somministrare mediante infusione endovenosa una volta alla settimana.
English: Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA c Age at first dose: 1 to 6 months
Italian: Molto comune = Riferito in ≥ 1 paziente trattato con KANUMA a Riferito in ≥ 2 pazienti trattati con KANUMA c Età alla prima somministrazione: da 1 a 6 mesi
English: Trisodium citrate dihydrate Citric acid monohydrate Human serum albumin Water for injections
Italian: Trisodio citrato diidrato Acido citrico monoidrato Albumina sierica umana Acqua per preparazioni iniettabili
English: There is limited information on the impact of anti-drug antibodies on sebelipase alfa pharmacokinetics.
Italian: Vi sono informazioni limitate sull'impatto degli anticorpi anti-farmaco sulla farmacocinetica della sebelipasi alfa.
English: KANUMA has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion using aseptic technique.
Italian: KANUMA deve essere diluito con soluzione per infusione a base di sodio cloruro 9 mg/ml (0,9%) utilizzando una tecnica asettica.
English: The data in Table 1 describe adverse reactions reported in infants who received KANUMA in clinical studies at doses up to 3 mg/kg weekly.
Italian: I dati riportati nella Tabella 1 illustrano le reazioni avverse riferite in neonati trattati con KANUMA negli studi clinici a dosi fino a 3 mg/kg alla settimana.
English: If you or your child experiences symptoms like these, seek immediate medical attention.
Italian: Se lei o suo/a figlio/a doveste manifestare sintomi come questi, si rivolga immediatamente a un medico.
English: Deficient LAL enzyme activity results in the lysosomal accumulation of cholesteryl esters and triglycerides.
Italian: La ridotta attività dell'enzima LAL provoca l'accumulo lisosomiale di colesteril esteri e trigliceridi.
English: Very common Agitation b, irritability b
Italian: Molto comune Agitazioneb, irritabilitàb
English: Two patients were determined to be positive for antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme.
Italian: Due pazienti sono risultati positivi ad anticorpi che in vitro inibiscono l'attività dell'enzima e la captazione cellulare dell'enzima.
English: The risks and benefits of re-administering sebelipase alfa following a severe reaction should be considered.
Italian: Dopo una reazione grave si devono valutare rischi e benefici della ri-somministrazione della sebelipasi alfa.
English: You can help by reporting any side effects you or your child may get.
Italian: Lei può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato riscontrato durante l'assunzione di questo medicinale da parte sua o di suo figlio/a.
English: If the infusion reaction is severe, your doctor may stop KANUMA infusion and start giving you or your child appropriate medical treatment.
Italian: Se la reazione all'infusione è grave, il medico potrebbe decidere di interrompere l'infusione di KANUMA e iniziare a somministrare a lei o a suo/a figlio/a un trattamento medico adeguato.
English: Four (4) of 65 patients in the open label period were dose escalated to 3 mg/kg once every other week based on clinical response.
Italian: In 4 dei 65 pazienti che hanno preso parte al periodo di trattamento in aperto è stata aumentata la dose fino a 3 mg/kg a settimane alterne in base alla risposta clinica.
English: For storage conditions after dilution of the medicinal product, see section 6.3.
Italian: Per le indicazioni di conservazione dopo la diluizione vedere paragrafo 6.3.
English: KANUMA 2 mg/ml concentrate for solution for infusion
Italian: KANUMA 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione
English: Three patients of 106 (3%) patients treated with KANUMA, including 1 of 14 (7%) infants and 2 of 92 (2%) children and adults, in clinical studies experienced signs and symptoms consistent with anaphylaxis.
Italian: Tre pazienti su 106 (3%) trattati con KANUMA negli studi clinici, compresi 1 dei 14 neonati (7%) e 2 dei 92 bambini e adulti (2%), hanno manifestato segni e sintomi coerenti con l'anafilassi.
English: e. Up to 10 ml of solution should be slowly withdrawn from each vial and diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion.
Italian: e. Devono essere prelevati lentamente fino a 10 ml di soluzione da ogni flaconcino e diluiti in una soluzione per infusione a base di sodio cloruro 9 mg/ml (0,9%).
English: Sebelipase alfa catalyses the lysosomal hydrolysis of cholesteryl esters and triglycerides to free cholesterol, glycerol and free fatty acids.
Italian: La sebelipasi alfa catalizza l'idrolisi lisosomiale di colesteril esteri e trigliceridi in colesterolo libero, glicerolo e acidi grassi liberi.
English: Very common Tachycardia b
Italian: Molto comune Tachicardiab
English: Lysosomal acid lipase (LAL) deficiency
Italian: Il deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL)
English: dry heaving diarrhoea hives rash vomiting itching raised rash red swollen skin fever swelling chills rapid breathing not enough oxygen in the blood fast heartbeat irritability
Italian: conati di vomito diarrea orticaria eruzione cutanea vomito prurito eruzione cutanea in rilievo pelle arrossata e gonfia febbre gonfiore brividi respiro accelerato quantità insufficiente di ossigeno nel sangue battito cardiaco accelerato irritabilità
English: The data in Table 2 describe adverse reactions reported in children and adults who received sebelipase alfa in clinical studies at a dose of 1 mg/kg once every other week.
Italian: I dati riportati nella Tabella 2 illustrano le reazioni avverse riferite in bambini e adulti trattati con la sebelipasi alfa negli studi clinici a dosi fino a 1 mg/kg a settimane alterne.
English: This means that it replaces the missing or defective LAL enzyme in patients with LAL deficiency.
Italian: Questo medicinale è una terapia enzimatica sostitutiva; ciò significa che sostituisce l'enzima LAL assente o difettoso nei pazienti affetti da deficit di LAL.
English: Evaluated in patients with MEGE-MRI assessments performed (n = 32 for KANUMA; n = 25 for placebo).
Italian: c Valutato in pazienti sottoposti a RM MEGE (n=32 per KANUMA; n=25 per placebo).
English: What KANUMA contains
Italian: Cosa contiene KANUMA
English: Very common Diarrhoea, gastro-oesophageal reflux disease, retching, vomiting b
Italian: Diarrea, malattia da reflusso gastroesofageo, conati di vomito, vomito b
English: Each 10 ml vial contains 33 mg sodium.
Italian: Ogni flaconcino da 10 ml contiene 33 mg di sodio.
English: Each vial contains 20 mg of sebelipase alfa in 10 ml (2 mg/ml).
Italian: Ogni flaconcino contiene 20 mg di sebelipasi alfa in 10 ml (2 mg/ml).
English: The recommended dose in children and adults who do not present with rapidly progressive LAL deficiency prior to 6 months of age is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once every other week.
Italian: La dose raccomandata in bambini e adulti con deficit di LAL che non mostrano una progressione rapida prima dei 6 mesi di vita è 1 mg/kg, da somministrare mediante infusione endovenosa a settimane alterne.
English: NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION KANUMA 2 mg/ml sterile concentrate sebelipase alfa
Italian: DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE E VIA(E) DI SOMMINISTRAZIONE KANUMA 2 mg/ml concentrato sterile sebelipasi alfa
English: Laryngeal oedema e, dyspnoea b,c,e
Italian: Edema della laringe e, dispnea b,c,e
English: Signs and symptoms included chest discomfort, conjunctival injection, dyspnoea, generalised and itchy rash, hyperaemia, mild eyelid oedema, rhinorrhoea, severe respiratory distress, tachycardia, tachypnoea and urticaria.
Italian: I segni e sintomi hanno incluso fastidio al torace, iniezione congiuntivale, dispnea, esantema pruriginoso ed eruzione generalizzata, iperemia, lieve edema delle palpebre, rinorrea, grave sofferenza respiratoria, tachicardia, tachipnea e orticaria.
English: Very common Chills, hyperthermia, pyrexia b,
Italian: Molto comune Brividi, ipertermia, piressia b, edema
English: Clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured solution.
Italian: Soluzione da trasparente a lievemente opalescente, da incolore a lievemente colorata.
English: If treated with KANUMA, you or your child may experience a side effect while you or your child is being given the medicine or during the hours following the infusion (see section 4).
Italian: In caso di trattamento con KANUMA, lei o suo/a figlio/a potreste manifestare effetti indesiderati durante la somministrazione del medicinale o durante le ore successive all'infusione
English: Transient hypercholesterolaemia, transient hypertriglyceridaemia
Italian: Ipercolesterolemia transitoria, ipertrigliceridemia transitoria
English: Table 2: Adverse reactions reported in children and adultsd receiving KANUMA MedDRA System organ class
Italian: Tabella 2: Reazioni avverse riferite in bambini e adultid trattati con KANUMA
English: A 1-hour infusion may be considered after patient tolerability is established.
Italian: Il volume di infusione totale deve essere somministrato nell'arco di circa 2 ore. Una volta stabilita la tollerabilità del paziente si può valutare di somministrare l'infusione nell'arco di un'ora.
English: How KANUMA is given
Italian: Come viene somministrato KANUMA
English: Table 1: Adverse reactions reported in infants c receiving KANUMA
Italian: Tabella 1: Reazioni avverse riferite in neonatic trattati con KANUMA
English: Each ml of concentrate contains 2 mg sebelipase alfa.
Italian: Ogni ml di concentrato contiene 2 mg di sebelipasi alfa.
English: ≥ 18 years old N=18 Week 0 Week 22* Week 0 Week 22* Week 0 Week 22* AUCss (ng∙hr/mL) 1133.8 941.6 1436.4 1453.6 1989.3 1861.0 Cmax (ng/mL) Tmax (hr) CL (L/hr) Vc (L) T1/2 (hr) * Week 22 for placebo patients reset to Week 0, i.e. first week of active treatment.
Italian: (ng∙h/ml) Cmax (ng/ml) Tmax (h) CL (l/h) Vc (l) t1/2 (h) La Settimana 22 per i pazienti trattati con placebo è reimpostata alla Settimana 0, ossia la prima settimana di trattamento attivo AUCss = area sottesa alla curva concentrazioni plasmatiche-tempo allo stato stazionario Cmax = concentrazione massima Tmax = tempo al conseguimento della concentrazione massima CL = clearance Vc = volume di distribuzione centrale T1/2 = emivita
English: Pharmacokinetic Parameter
Italian: Parametro farmacocineti co
English: Menorrhagia
Italian: Menorragia
English: How to store KANUMA
Italian: Come conservare KANUMA