FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Common side effects reported in children and adolescents (4 to 18 years old) and adults are: severe allergic reaction (anaphylactic reaction)
German: Als häufige Nebenwirkungen bei Kindern und Jugendlichen (4 bis 18 Jahre) und Erwachsenen wurden berichtet: schwere allergische Reaktion (anaphylaktische Reaktion)
English: The vials should not be left outside the refrigerator longer than 24 hours prior to dilution for infusion.
German: Die Durchstechflaschen sollten vor der Verdünnung zur Infusion nicht länger als 24 Stunden außerhalb des Kühlschrankes aufbewahrt werden.
English: Study LAL-CL02 - Children and Adults 1 mg/kg once every other week
German: Studie LAL-CL02 - Kinder und Erwachsene 1 mg/kg einmal alle zwei Wochen
English: Studies to evaluate the mutagenic and carcinogenic potential of sebelipase alfa have not been performed.
German: Studien zur Beurteilung des mutagenen und kanzerogenen Potentials von Sebelipase alfa wurden nicht durchgeführt.
English: The total volume of the infusion should be administered over approximately 2 hours.
German: Das gesamte Infusionsvolumen sollte über etwa 2 Stunden verabreicht werden.
English: Dose adjustments may be considered based on how well you or your child responds to treatment.
German: Anpassungen der Dosis können in Frage kommen, je nachdem, wie gut Sie oder Ihr Kind auf die Behandlung ansprechen/anspricht.
English: You can help by reporting any side effects you or your child may get.
German: Sie können dabei helfen, indem Sie jede bei Ihnen oder Ihrem Kind auftretende Nebenwirkung melden.
English: A 1-hour infusion may be considered after patient tolerability is established.
German: Eine 1-stündige Infusion kann in Betracht gezogen werden, nachdem die entsprechende Verträglichkeit beim Patienten bestätigt wurde.
English: For patients who have experienced allergic reactions during infusion, caution should be exercised upon re-administration.
German: Bei Patienten, die während der Infusion allergische Reaktionen hatten, ist bei der erneuten Anwendung Vorsicht geboten.
English: You should not be given KANUMA if you are pregnant unless clearly necessary.
German: Wenn Sie schwanger sind, sollten Sie KANUMA nur dann erhalten, wenn dies unbedingt notwendig ist.
English: Following the first sebelipase alfa infusion, including the first infusion after a dose escalation, patients should be observed for 1 hour in order to monitor for any signs or symptoms of anaphylaxis or a severe hypersensitivity reaction.
German: Nach der ersten Infusion von Sebelipase alfa, einschließlich der ersten Infusion nach einer Dosissteigerung, sollten die Patienten eine Stunde lang beobachtet werden, um sie auf Anzeichen oder Symptome von Anaphylaxie oder einer schweren Überempfindlichkeitsreaktion zu überwachen.
English: Following the occurrence of a hypersensitivity reaction, appropriate pre-treatment should be considered according to the standard of care (see section 4.4).
German: Nach dem Auftreten einer Überempfindlichkeitsreaktion sollte eine angemessene Vorbehandlung gemäß dem geltenden Behandlungsstandard erwogen werden (siehe Abschnitt 4.4).
English: The majority of reactions occurred during or within 4 hours of the completion of the infusion.
German: Die Mehrzahl der Reaktionen wurde während der Infusion oder innerhalb von 4 Stunden nach Beendigung der Infusion beobachtet.
English: MedDRA preferred term
German: Bevorzugter MedDRA-Begriff
English: c. The vials should not be shaken.
German: c. Die Durchstechflaschen sollten nicht geschüttelt werden.
English: The infusion period may be extended in the event of dose escalation.
German: Die Infusionszeit kann im Falle einer Dosissteigerung verlängert werden.
English: Intravenous use after dilution.
German: Zur intravenösen Anwendung nach Verdünnung.
English: The MAH shall ensure that in each Member State where Kanuma is marketed, all healthcare professionals who are expected to use Kanuma have access to the educational material.
German: Der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen muss sicherstellen, dass in jedem Mitgliedstaat, in dem Kanuma in Verkehr gebracht wird, alle Angehörige der Gesundheitsberufe, die voraussichtlich Kanuma anwenden werden, Zugang zu dem Informationsmaterial haben.
English: P-values are from Fisher's exact test for normalisation endpoints and Wilcoxon rank-sum test for all other endpoints.
German: d Den P-Werten für die Normalisierungsendpunkte liegt der exakte Fisher-Test und für alle anderen Endpunkte der Wilcoxon-Rangsummentest zugrunde.
English: What KANUMA looks like and contents of the pack KANUMA is supplied as a concentrate for solution for infusion.
German: Wie KANUMA aussieht und Inhalt der Packung KANUMA ist erhältlich als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung.
English: Very common Hypotonia
German: Sehr häufig Hypotonus
English: The age range at randomisation was 4-58 years old (71% were < 18 years old).
German: Das Alter der Patienten bei Randomisierung betrug 4-58 Jahre (71 % waren < 18 Jahre).
English: Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA United Kingdom
German: Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA Vereinigtes Königreich
English: The age range of patients with biopsy evidence of cirrhosis was 4-21 years old.
German: Das Alter der Patienten mit per Biopsie nachgewiesener Zirrhose betrug 4-21 Jahre.
English: • Information on the ongoing LAL Deficiency Registry, including the importance of enrolling patients, also those not treated with Kanuma, and the modalities for participation.
German: • Informationen zur laufenden LAL-Mangel-Registerstudie, einschließlich der Bedeutung der Aufnahme von Patienten, auch der nicht mit Kanuma behandelten, und der Modalitäten für die Teilnahme.
English: For study entry, patients were required to have ALT levels of ≥1.5 X upper limit of normal (ULN).
German: Für die Aufnahme in die Studie mussten die Patienten ALT-Werte von ≥ 1,5 x Obergrenze des Normalbereiches (Upper Limit of Normal, ULN) aufweisen.
English: Of the 32 patients who had a liver biopsy at study entry, 100% had fibrosis and 31% had cirrhosis.
German: Von den 32 Patienten, bei denen zu Studienbeginn eine Leberbiopsie durchgeführt wurde, hatten 100 % eine Fibrose und 31 % eine Zirrhose.
English: The absolute reduction in mean ALT level was -57.9 U/l (-53%) in the sebelipase alfa-treated group and -6.7 U/l (-6%) in the placebo group.
German: Die absolute Reduzierung des mittleren ALT-Wertes betrug -57,9 E/l (-53 %) in der mit Sebelipase alfa behandelten Gruppe und -6,7 E/l (-6 %) in der Placebo-Gruppe.
English: LAL deficiency presenting in infants is a medical emergency with rapid disease progression over a period of weeks that is typically fatal within the first 6 months of life.
German: LAL-Mangel bei Säuglingen ist ein medizinischer Notfall mit rascher Progression der Erkrankung innerhalb von Wochen, die innerhalb der ersten 6 Lebensmonate meist tödlich ist.
English: MedDRA System organ class
German: MedDRA-Systemorganklasse
English: Administration of KANUMA to infants with confirmed multiple-organ failure should be at the discretion of the treating physician.
German: Die Verabreichung von KANUMA an Säuglinge mit bestätigtem multiplem Organversagen sollte nach Ermessen des behandelnden Arztes erfolgen.
English: The most serious adverse reactions experienced by 3% of patients in clinical studies were signs and symptoms consistent with anaphylaxis.
German: Die schwerwiegendsten Nebenwirkungen, die bei 3 % der Patienten in klinischen Studien auftraten, waren Anzeichen und Symptome von Anaphylaxie.
English: KANUMA should be administered by a trained healthcare professional who can manage medical emergencies.
German: KANUMA sollte von qualifiziertem medizinischem Fachpersonal, das medizinische Notfälle bewältigen kann, verabreicht werden.
English: If severe reactions occur, the sebelipase alfa infusion should be immediately stopped and appropriate medical treatment should be initiated.
German: Wenn schwere Reaktionen auftreten, sollte die Sebelipase-Alfa-Infusion sofort beendet und eine angemessene medizinische Behandlung eingeleitet werden.
English: Very common Tachycardia b
German: Sehr häufig Tachykardie b
English: These medicines may include antihistamines, fever-reducing medicines and/or corticosteroids (a type of antiinflammatory medicines).
German: Zu diesen Arzneimitteln können Antihistaminika, fiebersenkende Mittel und/oder Kortikosteroide (eine Art entzündungshemmender Arzneimittel) gehören.
English: Body temperature increased, oxygen saturation decreased, blood pressure increased, heart rate increased, respiratory rate increased a
German: Erhöhte Körpertemperatur, verringerte Sauerstoffsättigung, erhöhter Blutdruck, erhöhte Herzfrequenz, erhöhte Atemfrequenz a
English: Life-threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance when attempts to rechallenge are unsuccessful, or to egg or any of the excipients listed in section 6.1, (see section 4.4).
German: Lebensbedrohliche Überempfindlichkeit (anaphylaktische Reaktion) gegen den Wirkstoff, wenn Rechallenge-Versuche keinen Erfolg haben, oder gegen Ei oder einen der in Abschnitt 6.1 genannten sonstigen Bestandteile (siehe Abschnitt 4.4).
English: In clinical studies, doses of sebelipase alfa were explored up to 5 mg/kg once weekly and no specific signs or symptoms were identified following the higher doses.
German: In klinischen Studien wurde Sebelipase alfa in Dosen von bis zu 5 mg/kg einmal wöchentlich untersucht und es wurden keine besonderen Anzeichen oder Symptome nach den höheren Dosen festgestellt.
English: The safety and efficacy of KANUMA in patients older than 65 years have not been evaluated and no alternative dose regimens can be recommended for these patients.
German: Die Sicherheit und Wirksamkeit von KANUMA bei Patienten über 65 Jahren wurden nicht bewertet und es kann keine alternative Dosierungsempfehlung für diese Patienten gegeben werden.
English: Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label and carton after EXP.
German: Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Etikett nach „EXP“ und dem Umkarton nach „Verwendbar bis“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden.
English: This medicinal product may contain traces of egg proteins.
German: Dieses Arzneimittel kann Spuren von Eiproteinen enthalten.
English: a. The number of vials to be diluted for infusion should be determined based on the patient's weight and prescribed dose.
German: a. Die Anzahl der zu verdünnenden Durchstechflaschen für die Infusion sollte nach Gewicht des Patienten und verordneter Dosis bestimmt werden.
English: Patients also had rapidly progressive liver disease and severe hepatosplenomegaly.
German: Die Patienten litten auch an rasch fortschreitender Lebererkrankung und schwerer Hepatosplenomegalie.
English: What KANUMA contains
German: Was KANUMA enthält
English: Patients with known egg allergies were excluded from clinical studies (see section 4.3).
German: Patienten mit bekannten Allergien gegen Eier waren von der Teilnahme an klinischen Studien ausgeschlossen (siehe Abschnitt 4.3).
English: As a precautionary measure, it is preferable to avoid use of sebelipase alfa during pregnancy.
German: Als Vorsichtsmaßnahme sollte eine Anwendung von Sebelipase alfa während der Schwangerschaft vermieden werden.
English: The difference in exposures to sebelipase alfa between the once weekly 0.35 mg/kg and 3 mg/kg groups was more than dose proportional, with a 8.6-fold increase in dose resulting in a 9.6-fold increase in exposure for AUC and a 10.0-fold increase for Cmax.
German: Die Differenz der Exposition gegenüber Sebelipase alfa zwischen den Gruppen mit einmal wöchentlich 0,35 mg/kg und 3 mg/kg war größer als dosisproportional, wobei eine 8,6-fache Erhöhung der Dosis zu einem 9,6-fachen Anstieg der Exposition bezüglich AUC und einem 10,0-fachen Anstieg bezüglich Cmax führte.
English: The safety and efficacy of KANUMA in overweight patients have not been thoroughly evaluated and therefore no alternative dose regimens can be recommended for these patients at this time.
German: Die Sicherheit und Wirksamkeit von KANUMA bei übergewichtigen Patienten wurden nicht eingehend bewertet und es kann zum jetzigen Zeitpunkt keine alternative Dosisempfehlung für diese Patienten gegeben werden.
English: b. It is recommended to allow KANUMA vials to reach a temperature between 15°C and 25°C prior to reconstitution to minimize the potential for the formation of sebelipase alfa protein particles in solution.
German: b. Es wird empfohlen, KANUMA-Durchstechflaschen vor der Rekonstitution stehen zu lassen, bis sie eine Temperatur zwischen 15 und 25 °C erreichen, um die Möglichkeit der Bildung von Sebelipase-alfa-Proteinpartikeln in der Lösung zu verringern.
English: This means that it replaces the missing or defective LAL enzyme in patients with LAL deficiency.
German: Das heißt, dass es das fehlende oder defekte LALEnzym bei Patienten mit LAL-Mangel ersetzt.
English: Sebelipase alfa is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
German: Sebelipase alfa ist ein Protein und ein metabolischer Abbau durch Peptidhydrolyse ist zu erwarten.
English: CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT 20 mg/10 ml
German: INHALT NACH GEWICHT, VOLUMEN ODER EINHEITEN 20 mg/10 ml
English: LAL-CL02 was a multicentre, double-blind, placebo-controlled study in 66 children and adults with LAL deficiency.
German: LAL-CL02 war eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Studie an 66 Kindern und Erwachsenen mit LAL-Mangel.
English: For instructions on the preventive measures and monitoring of hypersensitivity reactions, see section 4.4.
German: Hinweise zu Vorbeugungsmaßnahmen und zur Überwachung von Überempfindlichkeitsreaktionen, siehe Abschnitt 4.4.
English: Based on the limited data currently available the development of ADA seems to occur more frequently in infants.'
German: Auf Basis der derzeit verfügbaren begrenzten Daten scheint die Entwicklung Anti-Wirkstoff-Antikörpern bei Säuglingen häufiger aufzutreten.
English: During the covariate analysis of the population pharmacokinetics model for sebelipase alfa, age, body weight, and sex were not found to have a significant influence on CL and Vc of sebelipase alfa.
German: Bei der Kovariaten-Analyse des Populationspharmakokinetik-Modells für Sebelipase alfa wurde festgestellt, dass weder Alter, Körpergewicht noch Geschlecht einen signifikanten Einfluss auf CL und Vc von Sebelipase alfa haben.
English: For patients who have signs and symptoms of the disease when they are infants, the recommended starting dose is 1 mg/kg once weekly.
German: Bei Patienten, die als Säuglinge Anzeichen und Symptome der Krankheit haben, beträgt die empfohlene Anfangsdosis 1 mg/kg einmal wöchentlich.
English: You must not be given KANUMA: - if you or your child has experienced life-threatening allergic reactions to sebelipase alfa that cannot be managed when you or your child receives the medicine again, or to egg or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
German: KANUMA darf nicht angewendet werden, wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind lebensbedrohliche allergische Reaktionen gegen Sebelipase alfa, die nicht abgestellt werden können, wenn Sie oder Ihr Kind das Arzneimittel erneut erhalten/erhält, oder gegen Ei oder einen der in Abschnitt 6 genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels aufgetreten sind.
English: Infants (< 6 months of age)
German: Säuglinge (< 6 Monate alt)
English: No accumulation was seen at 1 mg/kg (once weekly or once every other week) or 3 mg/kg once weekly.
German: Keine Akkumulation wurde bei 1 mg/kg (einmal wöchentlich oder einmal alle zwei Wochen) oder 3 mg/kg einmal wöchentlich festgestellt.
English: KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
German: KANUMA hat keinen oder einen zu vernachlässigenden Einfluss auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen.
English: The safety objectives should focus on hypersensitivity reactions, particularly anti-drug antibodies development impacting response to drug.
German: Die Sicherheitsziele sollten sich auf Überempfindlichkeitsreaktionen, insbesondere die Entwicklung von AntiWirkstoff-Antikörpern, die das Ansprechen auf das Arzneimittel beeinflussen, konzentrieren.
English: • Information to healthcare professionals that it is the responsibility of the MAH to provide the test for the monitoring of ADA positive patients including the modalities for requesting the test.
German: • Information an Angehörige von Gesundheitsberufen, dass der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen dafür zuständig ist, den Test für die Überwachung von Patienten mit positivem Befund auf Anti-Wirkstoff-Antikörper, einschließlich der Modalitäten für die Anforderung des Tests, bereitzustellen.
English: Children and adults with LAL deficiency
German: Kinder und Erwachsene mit LAL-Mangel
English: There are no data from studies in breast-feeding women.
German: Es liegen keine Daten aus Studien an stillenden Frauen vor.
English: • Warning and precautions on the the risk of hypersensitivity including anaphylaxis or ADA development, with particular reference to symptoms, time to onset and severity.
German: • Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen zum Überempfindlichkeitsrisiko, einschließlich Anaphylaxie oder Entwicklung von Anti-Wirkstoff-Antikörpern, mit besonderem Hinweis auf Symptome, Zeit bis zum Einsetzen und Schweregrad.
English: Each vial of KANUMA is intended for single use only.
German: Jede Durchstechflasche KANUMA ist nur zur einmaligen Anwendung bestimmt.
English: Driving and using machines KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
German: Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen KANUMA hat keinen oder einen vernachlässigbaren Einfluss auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen.
English: There are no clinical data on the effects of sebelipase alfa on fertility.
German: Es liegen keine klinischen Daten über die Auswirkungen von Sebelipase alfa auf die Fertilität vor.
English: In addition to liver disease, patients with LAL deficiency experience increased risk for cardiovascular disease and accelerated atherosclerosis.
German: Neben der Lebererkrankung weisen Patienten mit LAL-Mangel ein erhöhtes Risiko von kardiovaskulären Erkrankungen und beschleunigter Atherosklerose auf.
English: Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to reproductive toxicity (see section 5.3).
German: Tierexperimentelle Studien ergaben keine Hinweise auf direkte oder indirekte schädliche Auswirkungen in Bezug auf eine Reproduktionstoxizität (siehe Abschnitt 5.3).
English: Very common Chills, hyperthermia, pyrexia b,
German: Sehr häufig Schüttelfrost, Hyperthermie, Pyrexie b,
English: Animal studies show no evidence of impaired fertility (see section 5.3).
German: Tierexperimentelle Studien ergaben keine Hinweise auf eine beeinträchtigte Fertilität (siehe Abschnitt 5.3).
English: The most serious side effects may include an allergic reaction (seen very commonly [may affect more than 1 in 10 people] in infants younger than 6 months old, or commonly [may affect up to 1 in 10 people] in children and adults) with symptoms including difficulty breathing, swelling of the throat, rapid breathing, fast heartbeat, chest discomfort, mild swelling of eyelids, red eyes, runny nose, flushing, and hives.
German: Zu den schwerwiegendsten Nebenwirkungen kann eine allergische Reaktion (sehr häufig [kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen] bei Säuglingen unter 6 Monaten oder häufig [kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen] bei Kindern und Erwachsenen beobachtet ) mit folgenden Symptomen gehören: Atemnot, Schwellung des Halses, schnelle Atmung, Herzrasen, Beschwerden im Brustkorb, leichte Schwellung der Augenlider, gerötete Augen, laufende Nase, Hitzegefühl und Nesselausschlag.
English: The other ingredients are trisodium citrate dihydrate (see section 2 under ‘KANUMA contains sodium'), citric acid monohydrate, human serum albumin, and water for injections.
German: Die sonstigen Bestandteile sind: Natriumcitrat (siehe Abschnitt 2, KANUMA enthält Natrium), Citronensäure-Monohydrat, Albumin vom Menschen und Wasser für Injektionszwecke.
English: From baseline to week 48, mean weight-for-age percentile improved from 12.74% to 29.83% and mean serum albumin levels increased from 26.7 g/l to 38.7 g/l.
German: Von Behandlungsbeginn bis Woche 48 verbesserte sich das mittlere Gewicht-/Alter-Perzentil von 12,74 % auf 29,83 % und die mittleren Serumalbuminwerte stiegen von 26,7 g/l auf 38,7 g/l.
English: All patients were receiving 1 mg/kg once every other week.
German: Alle Patienten erhielten 1 mg/kg einmal alle zwei Wochen.
English: Because it is a recombinant human protein, sebelipase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated or other drug-drug interactions.
German: Da es sich bei Sebelipase alfa um ein rekombinantes humanes Protein handelt, sind durch Cytochrom P450 vermittelte oder andere Arzneimittelwechselwirkungen unwahrscheinlich.
English: In the historical cohort, 0 of 21 patients survived beyond 8 months of age (0% 12-month survival, 95% CI: 0% to
German: In der historischen Kohorte überlebten 0 von 21 Patienten über das Alter von 8 Monaten hinaus (0 % 12-monatiges Überleben, 95%-KI: 0 % bis 16 %).
English: A further dose escalation to 5 mg/kg once weekly was allowed.
German: Eine weitere Dosissteigerung auf 5 mg/kg einmal wöchentlich war zulässig.
English: Interim reports expected yearly
German: Zwischenberichte voraussichtlich jährlich
English: KANUMA contains the active substance sebelipase alfa.
German: KANUMA enthält den Wirkstoff Sebelipase alfa.
English: The management of hypersensitivity reactions may include temporarily interrupting the infusion, lowering the infusion rate, and/or treatment with antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids.
German: Die Maßnahmen bei Überempfindlichkeitsreaktionen können die zeitweilige Unterbrechung der Infusion, die Verlangsamung der Infusionsgeschwindigkeit und/oder die Behandlung mit Antihistaminika, Antipyretika und/oder Kortikosteroiden umfassen.
English: The following endpoints were assessed: normalisation of ALT, decrease in LDL-cholesterol, decrease in non-HDL-cholesterol, normalisation of AST, decrease in triglycerides, increase in HDLcholesterol, decrease in liver fat content assessed by multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging (MEGE-MRI), and improvement in hepatic steatosis measured by morphometry.
German: Folgende Endpunkte wurden bewertet: Normalisierung von ALT, Verringerung von LDL-Cholesterin, Verringerung von Non-HDL-Cholesterin, Normalisierung von AST, Verringerung von Triglyceriden, Erhöhung von HDL-Cholesterin, Verringerung des Leberfettgehalts gemäß Bewertung durch Multiecho-Gradientenecho-Magnetresonanztomographie (MEGE-MRT) und Verbesserung der Steatosis der Leber gemäß Messung per Morphometrie.
English: • Information on how to manage patients experiencing severe hypersensitivity reactions including anaphylaxis.
German: • Informationen zum Umgang mit Patienten, bei denen schwere Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, auftreten.
English: For management of adverse reactions, see sections 4.4 and 4.8.
German: Hinweise zu Maßnahmen bei Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.4 und 4.8.
English: Your doctor or nurse will give KANUMA to you or your child by an infusion (drip) into a vein.
German: Ihr Arzt oder das medizinische Fachpersonal wird Ihnen oder Ihrem Kind KANUMA über eine Infusion (Tropf) in eine Vene geben.
English: The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with KANUMA in one or more subsets of the paediatric population in LAL deficiency (see section 4.2 for information on paediatric use).
German: Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat eine Zurückstellung von der Verpflichtung zur Vorlage von Ergebnissen zu Studien mit KANUMA in einer oder mehreren pädiatrischen Altersklassen für die Behandlung von LAL-Mangel gewährt (siehe Abschnitt 4.2 bzgl.