FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Spanish: Al menos 2 semanas antes de empezar el tratamiento con Ultomiris, su médico le administrará una vacuna contra las infecciones meningocócicas si no se ha vacunado anteriormente o si su vacunación no está al día.
Swedish: Minst 2 veckor innan du börjar behandlas med Ultomiris kommer din läkare att ge dig ett vaccin mot meningokockinfektioner, om du inte redan har fått detta eller om vaccinationen inte längre skyddar.
Spanish: o El tratamiento con ravulizumab aumenta el riesgo de infecciones por N. meningitidis.
Swedish: o Behandling med ravulizumab ökar risken för infektioner orsakade av N. meningitidis.
Spanish: Las variables secundarias incluían la proporción de pacientes con hemólisis intercurrente, la calidad de vida (FACIT-Fatiga), la capacidad para alcanzar la independencia transfusional (ET) y la proporción de pacientes con niveles de hemoglobina estabilizada.
Swedish: Sekundära effektmått inkluderade andelen patienter med genombrottshemolys, livskvalitet (FACITFatigue), undvikande av transfusion (TA) och andelen patienter med stabiliserat hemoglobin.
Spanish: Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas):
Swedish: Mycket vanliga (kan förekomma hos fler än 1 av 10 personer): huvudvärk övre luftvägsinfektion förkylning (nasofaryngit).
Spanish: Infección meningocócica grave
Swedish: Allvarlig meningokockinfektion
Spanish: Intervalo de peso corporal (kg)
Swedish: Kroppsviktsintervall (kg)
Spanish: Se realizaron estudios de toxicidad para la reproducción en ratones utilizando la molécula murina sustitutiva BB5.1 para evaluar el efecto del bloqueo de C5 en el sistema reproductor.
Swedish: Studier avseende reproduktionstoxikologiska effekter har utförts på möss med användning av den murina surrogatmolekylen BB5.1, där man bedömde effekten av C5-blockad på reproduktionssystemet.
Spanish: o La necesidad de explicar y asegurarse de que los pacientes han entendido: o El riesgo del tratamiento con ravulizumab (incluidos los posibles riesgos de infecciones graves y de neoplasias malignas y anomalías hematológicas) o Los signos y síntomas de la infección meningocócica y qué medidas deben tomarse o Las guías de información a pacientes y sus contenidos o La necesidad de llevar consigo la tarjeta de seguridad del paciente y de informar al profesional sanitario de que está siendo tratado con ravulizumab o La necesidad de recibir vacunación y/o profilaxis antibiótica antes del tratamiento o Ser incluido en el registro de HPN o Detalles del registro de HPN y de cómo incluir pacientes.
Swedish: o Behovet att förklara följande för patienter och försäkra sig om att de förstått: o riskerna med behandling med ravulizumab (inklusive de potentiella riskerna för allvarliga infektioner, maligniteter och hematologiska abnormiteter) o tecken och symtom på meningokockinfektion och vad man ska göra o informationsbroschyrer till patienter och innehållet i dessa o behovet av att alltid bära med sig patientsäkerhetskortet och att tala om för all vårdpersonal att man behandlas med ravulizumab o kravet på vaccinationer/antibiotikaprofylax innan behandling påbörjas o deltagande i PNH-registret o Detaljerna kring PNH-registret och hur man inkluderar patienter i dessa.
Spanish: Los antecedentes de transfusiones durante los 12 meses previos eran similares entre los grupos de tratamiento de ravulizumab y eculizumab en cada uno de los estudios de fase 3.
Swedish: Tolvmånaderstransfusionshistoriken var likartad mellan ravulizumab- och eculizumabbehandlingsgrupperna inom var och en av fas 3studierna.
Spanish: Tamaño de envase de un vial.
Swedish: Förpackningsstorlek med en injektionsflaska.
Spanish: En los pacientes con HPN, el sistema del complemento es hiperactivo y ataca los glóbulos rojos, lo que provoca una reducción del número de glóbulos rojos (anemia), cansancio, dificultad funcional, dolor, dolor abdominal, orina de color oscuro, falta de aliento, dificultad para tragar, disfunción eréctil y coágulos en la sangre.
Swedish: Hos patienter med PNH är komplementsystemet överaktivt och angriper de röda blodkropparna, vilket kan leda till lågt antal blodkroppar (anemi), trötthet, svårighet att fungera, smärta, buksmärta, mörk urin, andfåddhet, sväljsvårigheter, erektil dysfunktion och blodproppar.
Spanish: Administrando la misma dosis, los pacientes con HPN de mayor peso presentaron concentraciones séricas medianas de ravulizumab más bajas que los pacientes de menor peso.
Swedish: När samma dos gavs hade tyngre patienter med PNH lägre medianvärde för serumkoncentrationer av ravulizumab jämfört med lättare patienter.
Spanish: Las infecciones meningocócicas en los pacientes tratados con ravulizumab se presentaron como sepsis meningocócica.
Swedish: Meningokockinfektioner hos patienter som behandlas med ravulizumab visade sig som meningokocksepsis.
Spanish: Volumen de Ultomiris (ml)
Swedish: Ultomiris-volym (ml)
Spanish: (Cociente de disparidad)
Swedish: (Oddskvot)
Spanish: Cómo usar Ultomiris
Swedish: Hur du använder Ultomiris
Spanish: Tabla 2: Velocidad de administración de la dosis Intervalo de peso corporal (kg)a
Swedish: Tabell 2: Dosadministreringshastighet Kroppsviktsintervall (kg)
Spanish: La influencia de Ultomiris sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es nula o insignificante.
Swedish: Ultomiris har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.
Spanish: Si no puede vacunarse al menos 2 semanas antes de iniciar el tratamiento con Ultomiris, su médico le recetará antibióticos para reducir el riesgo de infección hasta 2 semanas después de haber sido vacunado.
Swedish: Om du inte kan vaccineras minst 2 veckor innan du börjar behandlas med Ultomiris, kommer din läkare att förskriva antibiotika för att minska risken för infektion fram till 2 veckor efter att du har vaccinerats.
Spanish: Si el medicamento no se utiliza inmediatamente después de la dilución, los tiempos de conservación no deben superar las 24 horas a una temperatura entre 2°C y 8°C o 6 horas a temperatura ambiente teniendo en cuenta el tiempo de perfusión previsto.
Swedish: Om läkemedlet inte används omedelbart efter spädning, får förvaringstiden inte överstiga 24 timmar vid 2 °C-8 °C eller 6 timmar vid rumstemperatur, inräknat den förväntade infusionstiden.
Spanish: Media (DE) Mediana Mín., máx.
Swedish: Medianvärde Min.; max.
Spanish: Los 3 pacientes continuaron el tratamiento con ravulizumab y se recuperaron.
Swedish: Alla 3 tillfrisknade under fortsatt behandling med ravulizumab.
Spanish: Volumen de diluyente de NaCl b
Swedish: Volym av NaClspädningsvätska b
Spanish: Después de la primera dosis se alcanzan concentraciones terapéuticas estables (estado estacionario).
Swedish: Terapeutiska steady state-läkemedelskoncentrationer uppnås efter den första dosen.
Spanish: La mayor parte de la población del estudio, que no había recibido tratamiento previo con ningún inhibidor del complemento, presentaba un elevado grado de hemólisis en el momento basal; el 86,2 % de los pacientes incluidos presentaba niveles elevados de LDH ≥3 veces el LSN, que es una determinación directa de la hemólisis intravascular, en el contexto de la HPN.
Swedish: Majoriteten av populationen i studien på komplementinhibitornaiva patienter var höggradigt hemolytiska vid baslinjen; 86,2 % av de rekryterade patienterna uppvisade förhöjt LDH ≥ 3 × ULN, vilket är ett direkt mått på intravaskulär hemolys, vid PNH.
Spanish: Figura 2: Análisis de las variables principales y secundarias: análisis conjunto completo (estudio en pacientes previamente tratados con eculizumab)
Swedish: Figur 2: Analys av primära och sekundära effektmått - fullständig analysuppsättning (studie på eculizumaberfarna patienter)
Spanish: Ravulizumab no fue inferior, en comparación con eculizumab, en ninguna de las dos variables coprincipales (independencia transfusional según las directrices especificadas en el protocolo y la normalización de la LDH del día 29 al día 183) ni en ninguna de las 4 variables secundarias clave (Figura 1).
Swedish: Ravulizumab var non-inferior jämfört med eculizumab för båda de co-primära effektmåtten, undvikande av pRBC-transfusion enligt protokollspecificerade riktlinjer och LDH-normalisering från dag 29 till dag 183, samt för samtliga 4 viktiga sekundära effektmått (figur 1).
Spanish: • Diluya Ultomiris hasta alcanzar una concentración final de 5 mg/ml (concentración inicial dividida por 2) añadiendo la cantidad adecuada de cloruro de sodio 9 mg/ml (0,9 %) solución inyectable a la perfusión conforme a las instrucciones de la siguiente tabla.
Swedish: Späd Ultomiris till en slutlig koncentration på 5 mg/ml (ursprungskoncentrationen dividerat med 2) genom att tillsätta lämplig mängd natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) injektionsvätska till infusionen enligt anvisningarna i tabellen nedan.
Spanish: Síntomas de la infección meningocócica Dada la importancia de identificar y tratar rápidamente la infección meningocócica en los pacientes que reciben Ultomiris, se le entregará una "tarjeta de seguridad del paciente", que deberá llevar siempre con usted, que contiene un listado de los signos y síntomas relevantes de la infección/sepsis meningocócicas.
Swedish: Eftersom det är viktigt att snabbt identifiera och behandla meningokockinfektion hos patienter som får Ultomiris, kommer du att få ett "patientsäkerhetskort" som du alltid ska ha med dig.
Spanish: • Dolor de cabeza
Swedish: Huvudvärk
Spanish: Si no puede vacunarse 2 semanas antes, el médico le recetará antibióticos para reducir el riesgo de infección hasta dos semanas después de haber sido vacunado.
Swedish: Om du inte kan vaccineras 2 veckor i förväg kommer din läkare att ordinera antibiotika för att minska risken för infektion tills 2 veckor efter vaccinationen.
Spanish: o No hay datos clínicos relativos al uso en mujeres embarazadas.
Swedish: o Kliniska data om exponering vid graviditeter saknas.
Spanish: Cada vial de Ultomiris contiene 300 mg de principio activo en 30 ml de solución de producto.
Swedish: En injektionsflaska med Ultomiris innehåller 300 mg aktiv substans i 30 ml läkemedelslösning.
Spanish: Estudio en pacientes con HPN previamente tratados con eculizumab
Swedish: Studie på PNH-patienter som tidigare behandlats med eculizumab
Spanish: o El riesgo de hemólisis graves tras la interrupción del tratamiento con ravulizumab y criterios de aplazamiento de la administración, con los controles previstos postratamiento y propuesta de su manejo.
Swedish: o Risken för svår hemolys efter utsättande av ravulizumabbehandling och uppskjuten dosering, dess kriterier, kraven på övervakning efter behandlingen och föreslagen hantering.
Spanish: El estudio en pacientes previamente tratados con eculizumab fue un estudio de fase 3 de 26 semanas de duración, multicéntrico, abierto, aleatorizado y controlado con tratamiento activo, en el que participaron 195 pacientes con HPN clínicamente estables (LDH ≤ 1,5 x LSN) tras haber recibido tratamiento con eculizumab durante al menos los últimos 6 meses.
Swedish: Studien på eculizumaberfarna patienter var en 26-veckors, multicenter, öppen, randomiserad, aktivt kontrollerad fas 3-studie som utfördes på 195 patienter med PNH som var kliniskt stabila (LDH ≤ 1,5 x ULN) efter att ha behandlats med eculizumab under minst de senaste 6 månaderna.
Spanish: Se debe informar a los pacientes sobre los signos y síntomas de la septicemia meningocócica y se les debe recomendar que acudan al médico inmediatamente.
Swedish: Patienter ska informeras om tecknen och symtomen på meningokocksepsis och uppmanas att söka medicinsk vård omedelbart.
Spanish: Dentro del intervalo de dosis y pauta posológica estudiado, ravulizumab mostró una farmacocinética (FC) proporcional a la dosis y lineal en el tiempo.
Swedish: Över det studerade dos- och regimintervallet uppvisade ravulizumab dosproportionell och tidslinjär farmakokinetik (PK).
Spanish: Ravulizumab no fue inferior, en comparación con eculizumab, en la variable principal, el cambio porcentual en la LDH desde el valor basal hasta el día 183, ni en ninguna de las 4 variables secundarias clave (Figura 2).
Swedish: Ravulizumab var non-inferior jämfört med eculizumab för det primära effektmåttet, procentuell LDHförändring från baslinjen till dag 183, och för samtliga 4 viktiga sekundära effektmått (figur 2).
Spanish: La variable principal fue la hemólisis determinada mediante el cambio porcentual en el nivel de la LDH desde el valor basal.
Swedish: Det primära effektmåttet var hemolys uppmätt med procentuell LDH-förändring från baslinjen.
Spanish: Los riesgos de interrumpir el tratamiento con Ultomiris, incluyen un aumento de la destrucción de los glóbulos rojos, que puede producir lo siguiente: un descenso notable del número de glóbulos rojos (anemia); confusión o cambio en el nivel de alerta; dolor torácico o angina; aumento de los niveles séricos de creatinina (problemas con los riñones); o trombosis (coágulos en la sangre).
Swedish: Riskerna med att stoppa Ultomiris innefattar en ökad nedbrytning av dina röda blodkroppar, vilket kan ge upphov till: en väsentlig sänkning av antalet röda blodkroppar (anemi) förvirring eller en förändrad uppmärksamhet bröstsmärta eller kärlkramp en ökning av kreatininnivån i serum (problem med njurarna) trombos (blodpropp).
Spanish: En la Tabla 5 se presentan las características basales de los pacientes con HPN incluidos en el estudio realizado en pacientes previamente tratados con eculizumab, sin observarse diferencias clínicamente significativas aparentes entre los grupos de tratamiento.
Swedish: I tabell 5 presenteras baslinjekarakteristika för PNH-patienterna som rekryterats till studien på eculizumaberfarna patienter, där inga uppenbara kliniskt betydelsefulla skillnader observerades mellan behandlingsarmarna.
Spanish: Para qué se utiliza Ultomiris
Swedish: Vad Ultomiris används for
Spanish: No se han realizado estudios de toxicidad para la reproducción en animales con ravulizumab, pero se realizaron en ratones con un anticuerpo inhibidor del complemento murino sustitutivo, BB5.1.
Swedish: Studier av reproduktionstoxikologiska effekter på djur har inte utförts med ravulizumab, men utfördes på möss med en murin surrogatkomplementinhibitorisk antikropp, BB5.1.
Spanish: Ultomiris se presenta como un concentrado para solución para perfusión (30 ml en un vial; tamaño de envase de 1).
Swedish: Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar Ultomiris finns som ett koncentrat till infusionsvätska, lösning (30 ml i en injektionsflaska - 1 i varje förpackning).
Spanish: Consultar la duración mínima de la perfusión en las tablas de referencia de administración a continuación.
Swedish: Se administreringsreferenstabellerna nedan för minsta infusionsduration.
Spanish: NOMBRE DEL MEDICAMENTO Y VÍA(S) DE ADMINISTRACIÓN Ultomiris 300 mg concentrado para solución para perfusión.
Swedish: LÄKEMEDLETS NAMN OCH ADMINISTRERINGSVÄG Ultomiris 300 mg koncentrat till infusionsvätska, lösning.
Spanish: o La necesidad de vacunar a todos los pacientes contra N. meningitidis dos semanas antes de iniciar el tratamiento con ravulizumab y/o de recibir tratamiento antibiótico profiláctico.
Swedish: o Kravet att patienter ska vara vaccinerade mot N. meningitidis två veckor innan insättande av ravulizumab och/eller behandlas med antibiotikaprofylax.
Spanish: Cociente de disparidad (IC del 95 %)
Swedish: Oddskvot (95 % KI)
Spanish: En los ensayos clínicos, algunos pacientes con HPN presentaron reacciones asociadas a la perfusión que fueron de intensidad leve y transitorias (p. ej., lumbalgia y bajada en la tensión arterial).
Swedish: I kliniska studier fick några patienter med PNH infusionsreaktioner som var lindriga och övergående (t.ex. smärta i ländryggen och blodtrycksfall).
Spanish: En la Tabla 4 se presentan las características basales de los pacientes con HPN incluidos en el estudio de pacientes que no habían recibido tratamiento previo con ningún inhibidor del complemento, sin observarse diferencias clínicamente significativas aparentes entre los grupos de tratamiento.
Swedish: I tabell 4 presenteras baslinjekarakteristika för PNH-patienterna som rekryterats till studien på komplementinhibitornaiva patienter, där inga uppenbara kliniskt betydelsefulla skillnader observerades mellan behandlingsarmarna.
Spanish: Solución con pH 7,0, transparente a traslúcida y de color ligeramente blanquecino.
Swedish: Klar till genomskinlig, något vitaktig lösning med pH 7,0.
Spanish: El estudio en pacientes con HPN sin antecedentes de tratamiento previo con algún inhibidor del complemento, fue un estudio de fase 3 de 26 semanas de duración, multicéntrico, abierto, aleatorizado y controlado con tratamiento activo, en el que participaron 246 pacientes que no habían recibido tratamiento previo con ningún inhibidor del complemento antes de entrar en el estudio.
Swedish: Studien på komplementinhibitornaiva patienter var en 26-veckors, multicenter, öppen, randomiserad, aktivt kontrollerad fas 3-studie som utfördes på 246 patienter som var naiva för behandling med komplementinhibitor innan de skrevs in i studien.
Spanish: El material educacional para médicos debe contener: o Ficha técnica.
Swedish: Utbildningsmaterialet för läkare ska innehålla: o Produktresumén o Vägledning för hälso- och sjukvårdspersonal.
Spanish: Número de pacientes con transfusiones de concentrado de hematíes/sangre entera en los 12 meses anteriores a la primera dosis n (%)
Swedish: Antal patienter med pRBC/helblodstransfusioner inom 12 månader före första dos n (%)
Spanish: Se controlará estrechamente a los pacientes con HPN que interrumpan el tratamiento con ravulizumab para detectar los posibles signos y síntomas de hemólisis intravascular grave, que se identificaría mediante un nivel sérico elevado de LDH (lactato deshidrogenasa) junto con una disminución repentina del tamaño del clon HPN o de la hemoglobina, o la reaparición de síntomas como fatiga, hemoglobinuria, dolor abdominal, falta de aliento (disnea), acontecimiento adverso vascular grave (incluida trombosis), disfagia o disfunción eréctil.
Swedish: Om patienter med PNH avslutar behandlingen med ravulizumab, ska de övervakas noga avseende tecken och symtom på allvarlig intravaskulär hemolys, vilket identifieras med förhöjda nivåer av LDH (laktatdehydrogenas) tillsammans med plötslig sänkning av PNH-klonstorlek eller hemoglobin, eller återkomst av symtom som utmattning, hemoglobinuri, buksmärta, andfåddhet (dyspné), större vaskulär händelse (inklusive trombos), dysfagi eller erektil dysfunktion.
Spanish: Por ello, después de la vacunación recomendada, se debe controlar estrechamente a los pacientes para detectar síntomas de la enfermedad.
Swedish: Därför ska patienter övervakas noga avseende sjukdomssymtom efter rekommenderad vaccination.
Spanish: o Los posibles riesgos de otras infecciones graves que no sean por Neisseria, neoplasias malignas y anomalías hematológicas en los pacientes con HPN tratados con ravulizumab.
Swedish: o Potentiella risker för allvarliga infektioner orsakade av andra arter än Neisseria, maligniteter och hemolytiska abnormiteter hos PNH-patienter som behandlas med ravulizumab.
Spanish: o Necesidad de buscar atención médica inmediata si tienen alguno de los síntomas descritos.
Swedish: o Uppmaning att omedelbart söka medicinsk vård om ovanstående uppträder.
Spanish: Tras el tratamiento con ravulizumab, tanto en pacientes con HPN que no habían recibido tratamiento previo con ningún inhibidor del complemento como en pacientes con HPN previamente tratados con eculizumab en los estudios de fase 3, se observó una inhibición inmediata y completa del C5 libre en suero (concentración <0,5 µg/ml) al finalizar la primera perfusión que se mantuvo durante todo el periodo de tratamiento de 26 semanas en todos los pacientes.
Swedish: Efter behandling med ravulizumab observerades, hos både komplementinhibitornaiva patienter och eculizumaberfarna patienter med PNH i fas 3-studier, omedelbar och fullständig hämning av fritt C5 i serum (koncentration på < 0,5 µg/ml) efter den första infusionen, och detta kvarstod under hela behandlingsperioden på 26 veckor hos alla patienter.
Spanish: o El riesgo de hemólisis grave tras la interrupción/aplazamiento del tratamiento con ravulizumab, de sus signos y síntomas y la recomendación de consultar al médico antes de interrumpir/posponer la administración de ravulizumab.
Swedish: o Risk för svår hemolys efter avslutad behandling/uppskjutande av ravulizumabdosering, dess tecken och symtom och rekommendation att rådgöra med behandlande läkare innan man avslutar behandling eller skjuter upp planerad infusion av ravulizumab.
Spanish: Tabla 1: Pauta posológica de Ultomiris basada en el peso
Swedish: Tabell 1: Viktbaserad doseringsregim för Ultomiris
Spanish: a antes del consentimiento informado n (%)
Swedish: Patienter med en PNH-sjukdom a före informerat samtycke n (%)
Spanish: • La guía para profesionales sanitarios deberá contener los siguientes elementos clave: o Abordar los riesgos de infección meningocócica, hemólisis grave tras la suspensión del medicamento en pacientes con HPN, inmunogenicidad, infecciones graves, neoplasias malignas y anomalías hematológicas, y uso durante el embarazo y la lactancia.
Swedish: • Riktlinjerna för hälso- och sjukvårdspersonal ska innehålla följande huvudbudskap: o Att hantera riskerna för meningokockinfektion, allvarlig hemolys efter utsättande av läkemedel hos PNH-patienter, immunogenicitet, allvarliga infektioner, maligniteter och hematologiska abnormiteter, samt användning hos gravida och ammande kvinnor.
Spanish: Este medicamento, cuando se diluye con cloruro de sodio 9 mg/ml (0,9 %) solución inyectable para administración IV, contiene 2,65 g de sodio (componente principal de la sal de mesa/para cocinar) en 720 ml a la dosis máxima.
Swedish: När detta läkemedel är spätt med natriumklorid (0,9 %) lösning för injektion för intravenös administrering, innehåller det 2,65 g natrium (huvudkomponent i koksalt/bordssalt) i 720 ml vid maximal dos.
Spanish: Número de pacientes con transfusiones de concentrado de hematíes en los 12 meses anteriores a la primera dosis n (%)
Swedish: Antal patienter med transfusioner av packade röda blodceller (pRBC) inom 12 månader före första dos n (%)
Spanish: o La necesidad de utilizar métodos anticonceptivos efectivos en mujeres en edad fértil durante el tratamiento y hasta ocho meses después del mismo, y que se debe interrumpir la lactancia materna durante el tratamiento y hasta ocho meses después del mismo.
Swedish: o Behovet av en effektiv preventivmetod hos gravida och fertila kvinnor under och upp till åtta månader efter behandlingen och att amning ska avbrytas under och upp till åtta månader efter behandling.
Spanish: Infección del tracto respiratorio alto, nasofaringitis
Swedish: Övre luftvägsinfektion, Nasofaryngit
Spanish: Se debe interrumpir la lactancia materna durante el tratamiento y hasta ocho meses después del mismo.
Swedish: Amning ska avbrytas under och upp till åtta månader efter behandlingen.
Spanish: Si interrumpe el tratamiento con Ultomiris
Swedish: Om du slutar att använda Ultomiris
Spanish: En función de la historia clínica.
Swedish: Baserat på anamnes.
Spanish: No se conocen los efectos del medicamento en el feto.
Swedish: Läkemedlets effekter på ett ofött barn är inte kända.
Spanish: Infección/sepsis meningocócicas
Swedish: Meningokockinfektion/sepsis
Spanish: Los pacientes elegibles para participar en este ensayo tenían que demostrar una alta actividad de la enfermedad, definida como un nivel de LDH ≥1,5 veces el límite superior de la normalidad (LSN) junto con la presencia de 1 o más de los siguientes signos o síntomas relacionados con la HPN en los 3 meses anteriores a la inclusión: fatiga, hemoglobinuria, dolor abdominal, falta de aliento (disnea), anemia
Swedish: Lämpliga patienter för att delta i denna studie behövde påvisa hög sjukdomsaktivitet, definierad som LDH-nivå ≥ 1,5 × övre normalgränsen (ULN) vid screening tillsammans med förekomst av 1 eller flera av följande PNH-relaterade tecken eller symtom inom 3 månader före screening: trötthet, hemoglobinuri, buksmärta, andfåddhet (dyspné), anemi (hemoglobin < 10 g/dl), större vaskulär händelse i anamnesen (inklusive trombos), dysfagi eller erektil dysfunktion; eller tidigare transfusion av packade röda blodceller (pRBC) på grund av PNH.