FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: * The infusion volume should be based on the prescribed dose and should be prepared to a final sebelipase alfa concentration of 0.1-1.5 mg/ml.
Italian: * Il volume di infusione deve essere basato sulla dose prescritta e deve essere preparato in modo da ottenere una concentrazione finale di sebelipasi alfa di 0,1-1,5 mg/ml.
English: The age range at study entry was 1-6 months.
Italian: L'età dei pazienti all'ingresso nello studio era compresa tra 1 e 6 mesi.
English: Final study report expected in July 2019
Italian: Relazione finale sullo studio attesa a luglio
English: Table 3: Primary and secondary efficacy endpoints in LAL-CL02 Endpoint
Italian: Tabella 3: Endpoint primari e secondari di efficacia nello studio LAL-CL02
English: Aseptic technique should be used.
Italian: Deve essere utilizzata una tecnica asettica.
English: This medicinal product may contain traces of egg proteins.
Italian: Questo medicinale potrebbe contenere tracce di proteine dell'uovo.
English: Sebelipase alfa has not been investigated in patients 2 to 4 years of age or patients aged 65 years or older.
Italian: La sebelipasi alfa non è stata valutata in pazienti dai 2 ai 4 anni di età, né in pazienti di 65 anni o di età superiore.
English: KANUMA should be administered through a 0.2 μm filter (see section 6.6).
Italian: KANUMA deve essere somministrato attraverso un filtro da 0,2 μm (vedere paragrafo 6.6).
English: Age at first dose: 4 to 58 years e
Italian: Età alla prima somministrazione: da 4 a 58 anni e
English: In cases of severe infusion reactions and in cases of lack or loss of effect, patients should be tested for the presence of antibodies.
Italian: In caso di gravi reazioni da infusione e in caso di assenza o perdita dell'effetto, i pazienti devono essere sottoposti a test per rilevare la presenza di anticorpi.
English: The association between the development of ADA to sebelipase alfa and reductions in treatment effect or the occurrence of adverse reactions has not been determined.
Italian: La correlazione tra lo sviluppo di ADA contro la sebelipasi alfa e le riduzioni dell'effetto del trattamento o il verificarsi di reazioni avverse non è stata stabilita.
English: 4-11 years old N=24
Italian: 4-11 anni n=24
English: As a precautionary measure, it is preferable to avoid use of sebelipase alfa during pregnancy.
Italian: A scopo precauzionale, è preferibile evitare l'uso della sebelipasi alfa durante la gravidanza.
English: The dose you or your child receives is based on your or your child's body weight.
Italian: La dose che lei o suo/a figlio/a riceverete dipende dal vostro peso corporeo.
English: Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, Enzymes; ATC code: not yet assigned
Italian: Categoria farmacoterapeutica: Altri farmaci dell'apparato gastrointestinale e del metabolismo, Enzimi; codice ATC: non ancora assegnato
English: The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with KANUMA in one or more subsets of the paediatric population in LAL deficiency (see section 4.2 for information on paediatric use).
Italian: L'Agenzia europea dei medicinali ha rinviato l'obbligo di presentare i risultati degli studi con KANUMA in uno o più sottogruppi della popolazione pediatrica per il deficit di LAL (vedere paragrafo 4.2 per informazioni sull'uso pediatrico).
English: Most patients who developed ADA did so within the first 2 months of exposure.
Italian: La maggior parte dei pazienti che hanno sviluppato ADA lo ha fatto nei primi 2 mesi di esposizione.
English: The majority of reactions occurred during or within 4 hours of the completion of the infusion.
Italian: La maggior parte delle reazioni si è manifestata durante l'infusione o entro 4 ore dal suo completamento.
English: For instructions on the preventive measures and monitoring of hypersensitivity reactions, see section 4.4.
Italian: Per le istruzioni sulle misure preventive e di monitoraggio delle reazioni di ipersensibilità, vedere il paragrafo 4.4.
English: What KANUMA is and what it is used for
Italian: Che cos'è KANUMA e a cosa serve
English: 12-17 years old N=23
Italian: 12-17 anni n=23
English: Prior to launch of Kanuma in each Member State the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational material including communication media, distribution modalities, and any other aspects of the programme, with the National Competent Authority.
Italian: Prima del lancio di Kanuma in ciascuno Stato Membro, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve concordare con l'autorità nazionale competente contenuto e formato del materiale educazionale, inclusi mezzi di comunicazione, modalità di distribuzione e qualsiasi altro aspetto del programma.
English: Adverse reactions are listed by System Organ Class and frequency.
Italian: Le reazioni avverse sono riportate in base alla classificazione per sistemi e organi e alla frequenza.
English: Of the 32 patients who had a liver biopsy at study entry, 100% had fibrosis and 31% had cirrhosis.
Italian: Dei 32 pazienti sottoposti a biopsia epatica all'ingresso nello studio, il 100% presentava fibrosi e il 31% cirrosi.
English: For patients who have experienced allergic reactions during infusion, caution should be exercised upon re-administration.
Italian: Nei pazienti che hanno manifestato reazioni allergiche durante l'infusione, la ri-somministrazione richiede una certa cautela.
English: • Summary of Product Characteristics
Italian: • Riassunto delle caratteristiche del prodotto
English: Following the first sebelipase alfa infusion, including the first infusion after a dose escalation, patients should be observed for 1 hour in order to monitor for any signs or symptoms of anaphylaxis or a severe hypersensitivity reaction.
Italian: Dopo la prima infusione di sebelipasi alfa, compresa la prima infusione dopo un aumento della dose, i pazienti devono essere posti sotto osservazione per 1 ora al fine di monitorare eventuali segni o sintomi di anafilassi o di una grave reazione di ipersensibilità.
English: The MAH shall ensure that in each Member State where Kanuma is marketed, all healthcare professionals who are expected to use Kanuma have access to the educational material.
Italian: Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio dovrà garantire che in ciascuno Stato Membro in cui sarà commercializzato Kanuma tutti gli operatori sanitari che si prevede utilizzino Kanuma abbiano accesso al materiale educazionale.
English: Study LAL-CL02 - Children and Adults 1 mg/kg once every other week
Italian: Studio LAL-CL02 - Bambini e adulti 1 mg/kg a settimane alterne
English: • Information on the ongoing LAL Deficiency Registry, including the importance of enrolling patients, also those not treated with Kanuma, and the modalities for participation.
Italian: • Informazioni sul registro sul deficit di LAL in corso, compresa l'importanza di arruolare pazienti, anche non trattati con Kanuma, e sulle modalità di partecipazione.
English: Twenty-four patients were aged 411 years, 23 were aged 12-17 years, and 18 were aged ≥ 18 years (Table 4).
Italian: Ventiquattro pazienti avevano un'età compresa tra 4 e 11 anni, 23 avevano un'età compresa tra 12 e 17 anni e 18 avevano un'età ≥18 anni (Tabella 4).
English: Common side effects reported in children and adolescents (4 to 18 years old) and adults are: severe allergic reaction (anaphylactic reaction)
Italian: Gli effetti indesiderati riferiti in bambini e adolescenti (tra 4 e 18 anni di età) e adulti sono: grave reazione allergica (reazione anafilattica)
English: KANUMA should be administered by a trained healthcare professional who can manage medical emergencies.
Italian: KANUMA deve essere somministrato da un operatore sanitario adeguatamente preparato, in grado di gestire emergenze mediche.
English: The most serious adverse reactions experienced by 3% of patients in clinical studies were signs and symptoms consistent with anaphylaxis.
Italian: Le reazioni avverse più gravi manifestate dal 3% dei pazienti negli studi clinici sono state segni e sintomi coerenti con l'anafilassi.
English: Those patients who developed ADA did so within the first 3 months of exposure.
Italian: I pazienti che hanno sviluppato ADA lo hanno fatto nei primi 3 mesi di esposizione.
English: Following the occurrence of a hypersensitivity reaction, appropriate pre-treatment should be considered according to the standard of care (see section 4.4).
Italian: In seguito al verificarsi di una reazione di ipersensibilità, deve essere valutato un pretrattamento adeguato in base allo standard di cura (vedere paragrafo 4.4).
English: Children and adults with LAL deficiency
Italian: Bambini e adulti con deficit di LAL
English: The absolute reduction in mean ALT level was -57.9 U/l (-53%) in the sebelipase alfa-treated group and -6.7 U/l (-6%) in the placebo group.
Italian: La riduzione assoluta del livello medio di ALT è stata di -57,9 U/l (-53%) nel gruppo trattato con la sebelipasi alfa e di -6,7 U/l (-6%) nel gruppo placebo.
English: Studies to evaluate the mutagenic and carcinogenic potential of sebelipase alfa have not been performed.
Italian: Non sono stati effettuati studi per valutare il potenziale mutagenico e cancerogeno della sebelipasi alfa.
English: Body temperature increased b,c
Italian: Temperatura corporea aumentatab,c
English: Patients with known egg allergies were excluded from clinical studies (see section 4.3).
Italian: I pazienti con nota allergia all'uovo sono stati esclusi dagli studi clinici (vedere paragrafo 4.3).
English: Preparation of the sebelipase alfa infusion KANUMA should be prepared and used according to the following steps.
Italian: Preparazione dell'infusione di sebelipasi alfa KANUMA deve essere preparato e utilizzato seguendo le indicazioni riportate di seguito.
English: Anaphylaxis occurred during the infusion as late as 1 year after treatment initiation.
Italian: L'anafilassi si è manifestata durante l'infusione e fino a 1 anno dopo l'inizio del trattamento.
English: Hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported in patients treated with sebelipase alfa; see section 4.8.
Italian: Reazioni di ipersensibilità, inclusa anafilassi, sono state riferite in pazienti trattati con la sebelipasi alfa; vedere paragrafo 4.8.
English: Administration of KANUMA to infants with confirmed multiple-organ failure should be at the discretion of the treating physician.
Italian: La somministrazione di KANUMA ai neonati con insufficienza multipla d'organo confermata è lasciata alla discrezione del medico curante.
English: The age range of patients with biopsy evidence of cirrhosis was 4-21 years old.
Italian: L'età dei pazienti con evidenza bioptica di cirrosi era compresa tra 4 e 21 anni.
English: A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from sebelipase alfa therapy taking into account the benefit of breast-feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
Italian: Si deve decidere se interrompere l'allattamento o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con la sebelipasi alfa tenendo in considerazione il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.
English: The safety objectives should focus on hypersensitivity reactions, particularly anti-drug antibodies development impacting response to drug.
Italian: Gli obiettivi di sicurezza devono concentrarsi sulle reazioni di ipersensibilità, in particolare sullo sviluppo di anticorpi anti-farmaco che pregiudicano la risposta al farmaco.
English: If you or your child has an egg allergy or a history of allergies to eggs, tell your doctor or nurse (see You must not be given KANUMA).
Italian: Se lei o suo/a figlio/a soffrite di allergia all'uovo o avete precedenti di allergia all'uovo, informi il medico o l'infermiere (vedere il paragrafo Non deve esserle somministrato KANUMA).
English: From baseline to week 48, mean weight-for-age percentile improved from 12.74% to 29.83% and mean serum albumin levels increased from 26.7 g/l to 38.7 g/l.
Italian: Dal basale alla settimana 48, il percentile medio del peso per l'età è migliorato, passando dal 12,74% al 29,83% e i livelli medi di albumina sierica sono aumentati, passando da 26,7 g/l a 38,7 g/l.
English: • Information to healthcare professionals that it is the responsibility of the MAH to provide the test for the monitoring of ADA positive patients including the modalities for requesting the test.
Italian: • Informazioni per gli operatori sanitari sulla responsabilità del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio di fornire il test per il monitoraggio dei pazienti positivi agli ADA, comprese le modalità di richiesta del test.
English: If interrupted, the infusion may be resumed at a slower rate with increases as tolerated.
Italian: Se interrotta, l'infusione può essere ripresa a una velocità inferiore, attuando incrementi secondo la tollerabilità del paziente.
English: These medicines may include antihistamines, fever-reducing medicines and/or corticosteroids (a type of antiinflammatory medicines).
Italian: Tali medicinali potrebbero includere antistaminici, medicinali per ridurre la febbre e/o corticosteroidi (un tipo di medicinali antinfiammatori).
English: For study entry, patients were required to have ALT levels of ≥1.5 X upper limit of normal (ULN).
Italian: Per essere inclusi nello studio, i pazienti dovevano presentare livelli di ALT pari a ≥ 1,5 x il limite superiore della norma (Upper Limit Of Normal, ULN).
English: Prior to dilution, the solution in the vials should be inspected visually; the solution should be clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured (yellow).
Italian: Prima della diluizione, i flaconcini devono essere ispezionati visivamente; la soluzione deve apparire da trasparente a lievemente opalescente, da incolore a lievemente colorata (gialla).
English: Patients also had rapidly progressive liver disease and severe hepatosplenomegaly.
Italian: I pazienti mostravano anche un'epatopatia in rapida progressione e una grave epatosplenomegalia.
English: This should be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
Italian: Questo dato deve essere tenuto in considerazione nei pazienti che devono seguire una dieta povera di sodio.
English: KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Italian: KANUMA non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli o di usare macchinari.
English: The safety and efficacy of KANUMA in patients older than 65 years have not been evaluated and no alternative dose regimens can be recommended for these patients.
Italian: La sicurezza e l'efficacia di KANUMA in pazienti sopra i 65 anni di età non sono state valutate e non è possibile raccomandare regimi posologici alternativi per questi pazienti.
English: The safety and efficacy of KANUMA in overweight patients have not been thoroughly evaluated and therefore no alternative dose regimens can be recommended for these patients at this time.
Italian: La sicurezza e l'efficacia di KANUMA in pazienti sovrappeso non sono state valutate in modo esaustivo e al momento non è pertanto possibile raccomandare regimi posologici alternativi per questi pazienti.
English: *Sebelipase alfa is produced in egg white of transgenic Gallus by recombinant DNA (rDNA) technology.
Italian: *La sebelipasi alfa è prodotta dall'albume d'uovo di Gallus transgenico mediante tecnologia del DNA ricombinante (rDNA).
English: ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in 3 of the 4 patients.
Italian: I titoli degli ADA si sono ridotti a livelli non rilevabili durante la prosecuzione del trattamento in 3 dei 4 pazienti.
English: From baseline to week 48, the mean reductions for ALT and AST were -34.0 U/l and -44.5 U/l, respectively.
Italian: Dal basale alla settimana 48, le riduzioni medie dei valori di ALT e AST sono state rispettivamente pari a -34,0 U/l e -44,5 U/l.
English: CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT 20 mg/10 ml
Italian: CONTENUTO IN PESO, VOLUME O UNITÀ 20 mg/10 ml
English: It is not known whether sebelipase alfa passes into breast milk; therefore it is recommended that you stop breast-feeding or using KANUMA treatment while breast-feeding.
Italian: Non è noto se la sebelipasi alfa passi nel latte materno; si raccomanda pertanto di interrompere l'allattamento al seno oppure di interrompere il trattamento con KANUMA durante l'allattamento.
English: Tell your doctor if you or your child is on a controlled sodium diet.
Italian: Informi il medico se lei o suo/a figlio/a seguite una dieta povera di sodio.
English: For instructions on dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6.
Italian: Per istruzioni sulla diluizione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.
English: Hypersensitivity reactions including anaphylaxis
Italian: Reazioni di ipersensibilità, inclusa anafilassi
English: The majority of patients (58%) had LDLcholesterol > 190 mg/dl at study entry, and 24% of patients with LDL-cholesterol > 190 mg/dl were on lipid lowering medicinal products.
Italian: La maggior parte dei pazienti (58%) presentava un livello di colesterolo LDL > 190 mg/dl all'ingresso nello studio, e il 24% dei pazienti con livelli di colesterolo LDL > 190 mg/dl era in terapia con medicinali ipolipemizzanti.
English: The diluted solution should be administered to patients using a low-protein binding infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter, with a surface area of greater than 4.5 cm2
Italian: La soluzione diluita deve essere somministrata ai pazienti utilizzando un set per infusione a basso legame proteico dotato di un filtro in linea a basso legame proteico da 0,2 μm, con una superficie maggiore di 4,5 cm2, se disponibile, per evitare l'occlusione del filtro.
English: The age range at randomisation was 4-58 years old (71% were < 18 years old).
Italian: L'età dei pazienti alla randomizzazione era compresa tra 4 e 58 anni (il 71% aveva meno di 18 anni).
English: Life-threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance when attempts to rechallenge are unsuccessful, or to egg or any of the excipients listed in section 6.1, (see section 4.4).
Italian: Ipersensibilità potenzialmente letale (reazione anafilattica) al principio attivo, laddove i tentativi di ri-somministrazione non diano esito positivo, oppure all'uovo o a uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 (vedere paragrafo 4.4).
English: Table 4: Mean Population Pharmacokinetic Parameters
Italian: Tabella 4: Parametri medi di farmacocinetica di popolazione
English: Side effects were seen while patients were being given the medicine or shortly after (infusion reactions).
Italian: Gli effetti indesiderati sono stati osservati durante la somministrazione del medicinale o subito dopo (reazioni all'infusione).
English: Of patients with paired liver biopsies, 63% (10/16) of KANUMA-treated patients had improvement in hepatic steatosis (at least ≥ 5% reduction) as measured by morphometry compared to 40% (4/10) of placebo patients.
Italian: Dei pazienti con biopsie epatiche appaiate, il 63% (10/16) di quelli trattati con KANUMA ha fatto osservare miglioramenti della steatosi epatica (riduzioni pari almeno a ≥ 5%), misurati mediante morfometria, rispetto al 40% (4/10) dei pazienti trattati con placebo.
English: What you need to know before KANUMA is given
Italian: Cosa deve sapere prima che le sia somministrato KANUMA
English: If you or your child has an infusion reaction you or your child may be given additional medicines to treat or help prevent future reactions.
Italian: Se lei o suo/a figlio/a doveste manifestare una reazione all'infusione, potrebbero esservi somministrati ulteriori medicinali per trattare o prevenire reazioni future.
English: b. It is recommended to allow KANUMA vials to reach a temperature between 15°C and 25°C prior to reconstitution to minimize the potential for the formation of sebelipase alfa protein particles in solution.
Italian: b. Si raccomanda di lasciare riscaldare i flaconcini di KANUMA a una temperatura compresa tra 15 e 25 ºC prima della ricostituzione per ridurre al minimo la possibilità che si formino particelle proteiche di sebelipasi alfa nella soluzione.
English: • Details on how to monitor for potential ADA formation following initiation of treatment with Kanuma, particularly in patients on Kanuma who experience clinically important hypersensitivity reactions or potential loss of clinical response.
Italian: • Dati dettagliati sulle modalità di monitoraggio della potenziale formazione di ADA dopo l'istituzione del trattamento con Kanuma, in particolare in pazienti trattati con Kanuma che manifestano reazioni di ipersensibilità clinicamente importanti o una potenziale perdita di risposta clinica.
English: During the covariate analysis of the population pharmacokinetics model for sebelipase alfa, age, body weight, and sex were not found to have a significant influence on CL and Vc of sebelipase alfa.
Italian: Durante l'analisi covariata del modello di farmacocinetica di popolazione per la sebelipasi alfa, è emerso che età, peso corporeo e sesso non hanno un'influenza significativa sui valori di CL e Vc della sebelipasi alfa.
English: ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in all patients.
Italian: I titoli degli ADA si sono ridotti a livelli non rilevabili durante la prosecuzione del trattamento in tutti i pazienti.
English: Lipid accumulation in the intestinal wall leads to malabsorption and growth failure.
Italian: L'accumulo di lipidi nella parete intestinale determina malassorbimento e deficit di crescita.
English: LAL-CL02 was a multicentre, double-blind, placebo-controlled study in 66 children and adults with LAL deficiency.
Italian: LAL-CL02 è stato uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto in 66 bambini e adulti affetti da deficit di LAL.
English: PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS Concentrate for solution for infusion 1 vial of 10 ml
Italian: FORMA FARMACEUTICA E CONTENUTO Concentrato per soluzione per infusione 1 flaconcino da 10 ml
English: Proportion of patients who achieved normalisation defined as 34-59 U/l, depending on age and gender.
Italian: Percentuale di pazienti che hanno conseguito una normalizzazione, definita come un valore compreso tra 34 e 59 U/l, in funzione di età e sesso.
English: A statistically significant improvement in multiple endpoints was observed in the sebelipase alfatreated group as compared to the placebo group at the completion of the 20-week double-blind period of the study, as shown in Table 3.
Italian: Nel gruppo trattato con la sebelipasi alfa è stato osservato un miglioramento statisticamente significativo di molteplici endpoint rispetto al gruppo placebo al termine del periodo di studio di 20 settimane in doppio cieco, come illustrato nella Tabella 3.
English: The management of hypersensitivity reactions may include temporarily interrupting the infusion, lowering the infusion rate, and/or treatment with antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids.
Italian: La gestione delle reazioni di ipersensibilità può includere la sospensione temporanea dell'infusione, la riduzione della velocità di infusione e/o il trattamento con antistaminici, antipiretici e/o corticosteroidi.
English: What KANUMA looks like and contents of the pack KANUMA is supplied as a concentrate for solution for infusion.
Italian: Descrizione dell'aspetto di KANUMA e contenuto della confezione KANUMA è fornito sotto forma di concentrato per soluzione per infusione.
English: It also improves blood levels of fats, including elevated LDL (bad cholesterol) and triglycerides.
Italian: Migliora anche i livelli dei grassi nel sangue, inclusi i livelli aumentati di colesterolo LDL (colesterolo cattivo) e trigliceridi.
English: Anxietyc, insomnia
Italian: Ansia c, insonnia
English: Method of administration KANUMA is for intravenous use only.
Italian: Modo di somministrazione KANUMA è unicamente per uso endovenoso.
English: Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA United Kingdom
Italian: Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA Regno Unito