FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: L'étude CS3B visait à évaluer l'effet de Spinraza sur la fonction motrice et la survie.
Dutch: CS3B was opgezet ter beoordeling van het effect van Spinraza op de motorische functie en de overleving.
French: Le traitement par Spinraza doit débuter le plus tôt possible après le diagnostic, avec 4 doses de charge aux jours 0, 14, 28 et 63.
Dutch: Behandeling met Spinraza dient zo snel mogelijk na diagnose te worden ingezet met 4 oplaaddoses op dag 0, 14, 28 en 63.
French: Dans 98 cas, ils ont été jugés comme n'étant pas ou probablement pas liés au nusinersen.
Dutch: Van 98 voorvallen werd aangenomen dat ze geen of waarschijnlijk geen verband houden met nusinersen.
French: Jour de visite
Dutch: Bezoekdag
French: Une dose d'entretien doit ensuite être administrée tous les 4 mois.
Dutch: Daarna dient om de 4 maanden een onderhoudsdosis te worden toegediend.
French: La sécurité et l'efficacité chez les patients atteints d'insuffisance rénale n'ont pas été établies et ces patients doivent être étroitement surveillés.
Dutch: De veiligheid en werkzaamheid bij patiënten met nierinsufficiëntie zijn niet vastgesteld en deze patiënten dienen zorgvuldig te worden geobserveerd.
French: L'âge médian au moment de la première dose était de 22 jours.
Dutch: De mediane leeftijd waarop zij de eerste dosis kregen, was 22 dagen.
French: La prévention et le traitement seront assurés conformément aux pratiques cliniques habituelles et aucune évaluation ou mesure supplémentaire de réduction des risques n'est requise dans le cadre du programme de pharmacovigilance.
Dutch: Preventie en behandeling worden uitgevoerd door routinematige klinische praktijken en er zijn geen additionele risicominimalisatie-maatregelen of evaluaties vereist als onderdeel van het farmacovigilantieplan.
French: Cela réduit la perte des neurones et peut ainsi améliorer la force musculaire.
Dutch: Dit vermindert het verlies van zenuwcellen en daardoor kan de spierkracht verbeteren.
French: Pourcentage obtenant une amélioration de 4 points p < 0,0001
Dutch: Percentage bij wie een verbetering van 4 punten werd bereikt p < 0,0001
French: La dose recommandée est de 12 mg (5 mL) par administration.
Dutch: De aanbevolen dosering is 12 mg (5 ml) per toediening.
French: Les patients ont atteint des étapes non attendues lors d'une SMA de type I ou II et qui concordent plutôt avec un développement normal.
Dutch: Patiënten bereikten mijlpalen die niet verwacht werden bij SMA-type I of II en die meer overeenstemmen met een normale ontwikkeling.
French: • hydrocéphalie (accumulation d'une quantité excessive de liquide autour du cerveau).
Dutch: • Hydrocefalus (een ophoping van te veel vocht rondom de hersenen)
French: Autres effets indésirables n'ayant pas été observés dans les études cliniques :
Dutch: Bijkomende bijwerkingen die niet zijn waargenomen in klinische onderzoeken:
French: Une analyse du sous-groupe de patients de la population ITT qui avaient des valeurs observées au mois 15 a montré des résultats similaires, statistiquement significatifs.
Dutch: Bij een analyse van de subset van patiënten in de ITT-populatie met waargenomen waarden in maand 15 werden consistente, statistisch significante resultaten gevonden.
French: Si vous remarquez des symptômes tels qu'une augmentation du volume de la tête, une diminution du niveau de conscience, des nausées, vomissements ou maux de tête persistants ou d'autres symptômes qui vous inquiètent, informez votre médecin ou celui de votre enfant afin que le traitement nécessaire soit mis en place.
Dutch: Als u symptomen opmerkt zoals een toename van de hoofdomtrek, verminderd bewustzijn, aanhoudende misselijkheid, overgeven of hoofdpijn, of andere symptomen waarover u zich zorgen maakt, informeer dan uw arts of de arts van uw kind voor de nodige behandeling.
French: L'injection ne doit pas être effectuée au niveau de zones cutanées présentant des signes d'infection ou d'inflammation.
Dutch: De injectie mag niet worden toegediend in gebieden van de huid waar tekenen van infectie of ontsteking zijn.
French: Cela peut également affaiblir les muscles utilisés pour respirer et avaler.
Dutch: Het kan er ook voor zorgen dat de spieren die worden gebruikt bij het ademhalen en slikken zwakker worden.
French: Ces effets ont été observés dans les heures suivant l'administration de la dose et se sont généralement résolus en 48 heures.
Dutch: Deze effecten werden waargenomen binnen enkele uren na toediening en verdwenen over het algemeen binnen 48 uur.
French: Sur les 346 patients ayant reçu Spinraza pendant une durée allant jusqu'à 5 ans, 258 patients ont été traités pendant au moins un an.
Dutch: Van de 346 patiënten die Spinraza maximaal 5 jaar kregen, waren er 258 patiënten die ten minste 1 jaar behandeld werden.
French: Pourcentage répondant aux critères prédéfinis de répondeur en termes d'atteinte des étapes du développement moteur (HINE section 2)4,5
Dutch: Percentage dat de vooraf gedefinieerde criteria voor responder voor een motorische mijlpaal bereikte (HINE sectie 2)4,5
French: Une technique aseptique doit être utilisée pour la préparation et l'administration de Spinraza ; se reporter aux instructions d'utilisation à la rubrique 6.6.
Dutch: Bij het bereiden en toedienen van Spinraza dienen aseptische technieken te worden gebruikt; zie de instructies voor gebruik in rubriek 6.6.
French: Vous ou votre enfant pourrez également recevoir un médicament afin de vous aider à vous détendre ou à vous endormir pendant la procédure.
Dutch: Het kan zijn dat u of uw kind ook een middel krijgt waardoor u ontspant of in slaap valt tijdens de injectie.
French: Les patients inclus dans les études étaient âgés de 2 à 15 ans au moment de la première dose.
Dutch: De deelnemers aan de onderzoeken waren patiënten die bij de eerste dosis 2 tot 15 jaar oud waren.
French: L'impact de l'immunogénicité sur la sécurité n'a pas été formellement analysé car le nombre des patients présentant des AAM était faible.
Dutch: De invloed van immunogeniciteit op de veiligheid werd niet formeel geanalyseerd, omdat het aantal patiënten met ADA's laag was.
French: Spinraza est administré :
Dutch: Spinraza wordt als volgt toegediend:
French: Au moment de l'analyse intermédiaire, 22 de ces 24 patients (92 %) étaient toujours en vie.
Dutch: Ten tijde van de tussentijdse analyse waren 22 van de 24 patiënten (92%) in leven.
French: Par mesure de précaution, il est préférable d'éviter l'utilisation de Spinraza pendant la grossesse.
Dutch: Uit voorzorg heeft het de voorkeur het gebruik van Spinraza te vermijden tijdens de zwangerschap.
French: Ces résultats sont corroborés par deux études en ouvert (études CS2 et CS12).
Dutch: Deze resultaten worden ondersteund door 2 open-label onderzoeken (onderzoek CS2 en onderzoek CS12).
French: Cela provoque la perte de neurones dans la moelle épinière, ce qui entraîne une faiblesse des muscles des épaules, des hanches, des cuisses et du haut du dos.
Dutch: Daardoor gaan zenuwcellen in het ruggenmerg verloren, wat leidt tot zwakte van de spieren in de schouders, heupen, bovenbenen en bovenrug.
French: Doses omises ou reportées
Dutch: Uitgestelde of gemiste doses
French: Chaque dose de Spinraza contient moins de 1 mmol (23 mg) de sodium.
Dutch: Elke dosis Spinraza bevat minder dan 1 mmol (23 mg) natrium.
French: Spinraza ne doit pas être dilué.
Dutch: Spinraza mag niet worden verdund.
French: Traitement simulé (N = 42)
Dutch: Controle (n=42)
French: Votre médecin vous dira pendant combien de temps vous ou votre enfant devez continuer à recevoir Spinraza.
Dutch: Uw arts zal u vertellen hoe lang u of uw kind Spinraza moet krijgen.
French: Fonction motrice Étapes du développement moteur3
Dutch: Motorische functie Motorische mijlpaal3
French: Si le flacon n'est pas ouvert et que la solution n'est pas utilisée, il doit être remis au réfrigérateur (voir rubrique 6.4).
Dutch: Als de injectieflacon niet wordt geopend en de oplossing niet wordt gebruikt, dient de injectieflacon terug in de koelkast te worden geplaatst (zie rubriek 6.4).
French: Au moment de l'analyse intermédiaire de l'étude CS11, 61 des 65 patients (94 %) étaient toujours en vie.
Dutch: Ten tijde van een tussentijdse analyse van onderzoek CS11 waren 61 van de 65 patiënten (94%) in leven.
French: Pourcentage présentant une détérioration de 4 points Pourcentage obtenant tout niveau d'amélioration
Dutch: Percentage bij wie een verslechtering van 4 punten werd bereikt Percentage met verbetering, in welke mate dan ook
French: Considérés globalement, il y a suffisamment de données pour étayer un lien de causalité entre l'administration de nusinersen et l'hypersensibilité ; l'information sur le produit doit donc être actualisée en conséquence.
Dutch: Alles bij elkaar is er voldoende bewijs om een causaal verband tussen het toedienen van nusinersen en overgevoeligheid te ondersteunen en de productinformatie dient overeenkomstig te worden bijgewerkt.
French: Pour CS3B, les données sont présentées en fonction du temps écoulé depuis l'inclusion.
Dutch: Voor CS3B zijn de gegevens weergegeven in intervallen gebaseerd op tijd vanaf de uitgangssituatie.
French: Pourcentage présentant tout niveau de détérioration
Dutch: Percentage met verslechtering, in welke mate dan ook
French: Le déplacement de ces facteurs entraîne la rétention de l'exon 7 dans l'ARNm de SMN2 et lorsque l'ARNm de SMN2 est synthétisé, il peut donc être traduit en protéine SMN fonctionnelle de pleine longueur.
Dutch: Verdringing van deze factoren leidt ertoe dat exon 7 in het mRNA van SMN2 aanwezig blijft en daarom kan, wanneer SMN2-mRNA wordt gevormd, dit worden getranslateerd naar het functionele SMN-eiwit van volledige lengte.
French: On ne sait pas si le nusinersen ou ses métabolites sont excrétés dans le lait maternel.
Dutch: Het is niet bekend of nusinersen/metabolieten in de moedermelk wordt/worden uitgescheiden.
French: La nécessité de la poursuite du traitement doit être évaluée régulièrement et envisagée au cas par cas en fonction du tableau clinique et de la réponse du patient au traitement.
Dutch: De noodzaak om de behandeling voort te zetten moet regelmatig worden herbeoordeeld en op individuele basis worden overwogen, afhankelijk van de klinische presentatie van de patiënt en diens respons op de therapie.
French: Il est possible que cette analyse ne soit pas nécessaire à chaque fois que vous ou votre enfant recevez Spinraza.
Dutch: Dit is mogelijk niet elke keer nodig wanneer u of uw kind dit middel toegediend krijgt.
French: Les critères d'évaluation secondaires incluant les mesures fonctionnelles et l'atteinte des étapes du développement moteur de l'OMS ont fait l'objet de tests statistiques formels et sont présentés dans le tableau 3
Dutch: Secundaire eindpunten, waaronder functionele maatstaven en het bereiken van motorische mijlpalen volgens de WHO, werden formeel statistisch getest en staan in Tabel 3.
French: L'exception était un déficit aigu transitoire de réflexes spinaux qui est survenu aux doses les plus élevées dans chaque étude (3 ou 4 mg par dose, équivalant à 30 ou 40 mg par dose intrathécale chez les patients).
Dutch: De uitzondering was een acuut uitblijven van de lage ruggenmergreflexen van voorbijgaande aard, wat zich voordeed bij de hoogste dosisconcentraties in elk onderzoek (3 of 4 mg per dosis; equivalent aan 30 of 40 mg per intrathecale dosis bij patiënten).
French: Thrombopénie et anomalies de la coagulation
Dutch: Trombocytopenie en afwijkingen in de coagulatie
French: Sur la base des conclusions scientifiques relatives au nusinersen, le CHMP estime que le rapport bénéfice-risque du/des médicament(s) contenant du nusinersen demeure inchangé, sous réserve des modifications proposées des informations sur le produit.
Dutch: Op basis van de wetenschappelijke conclusies voor nusinersen is het CHMP van mening dat de batenrisicoverhouding van de geneesmiddelen die nusinersen bevatten ongewijzigd blijft op voorwaarde dat de voorgestelde wijzigingen in de productinformatie worden aangebracht.
French: Douze des 20 patients (60 %) de l'étude avaient atteint le critère principal, avec une amélioration de l'atteinte moyenne des étapes du développement moteur au cours du temps.
Dutch: Twaalf van de 20 patiënten (60%) in het onderzoek bereikte het primaire eindpunt, met een verbetering wat betreft het gemiddelde bereiken van motorische mijlpalen in de loop van de tijd.
French: L'analyse a inclus 28 patients qui avaient reçu leur première dose dans l'étude CS2 et sont ensuite entrés dans la phase d'extension, l'étude CS12.
Dutch: De analyse werd uitgevoerd op 28 patiënten die hun eerste dosis hadden gekregen tijdens onderzoek CS2 en die daarna door waren gegaan met de verlengingsfase, onderzoek CS12.
French: Une sédation peut être nécessaire pour administrer Spinraza en fonction de l'état clinique du patient.
Dutch: Bij de toediening van Spinraza kan sedatie nodig zijn, afhankelijk van de klinische toestand van de patiënt.
French: La dose habituelle de Spinraza est de 12 mg.
Dutch: De gebruikelijke dosis Spinraza is 12 mg.
French: Si vous ou votre enfant n'avez pas reçu une dose de Spinraza, parlez-en à votre médecin afin de garantir que Spinraza peut être administré dès que possible.
Dutch: Als u of uw kind een dosis Spinraza heeft gemist, neem dan contact op met uw arts zodat Spinraza zo snel mogelijk kan worden toegediend.
French: Le critère principal, à savoir le délai jusqu'au décès ou jusqu'à une intervention d'assistance respiratoire (définie comme une ventilation invasive ou non invasive pendant ≥ 6 heures par jour en continu pendant ≥ 7 jours consécutifs OU une trachéotomie), n'a pas pu être évalué en raison du nombre trop faible d'événements.
Dutch: Het primaire eindpunt, de tijd tot overlijden of tot respiratoire interventie (gedefinieerd als continue invasieve of niet-invasieve beademing gedurende ≥ 6 uur/dag en ≥ 7 opeenvolgende dagen óf een tracheostomie), kon niet worden geschat vanwege te weinig voorvallen.
French: La présence du nusinersen dans les neurones et dans d'autres types de cellules de la moelle épinière et du cerveau et dans des tissus périphériques tels que le muscle squelettique, le foie et le rein, a également été démontrée.
Dutch: De aanwezigheid van nusinersen is ook aangetoond in neuronen en andere celtypen in het ruggenmerg en de hersenen, en in perifere weefsels zoals skeletspieren, lever en nier.
French: Les patients présentant une hypotonie et une insuffisance respiratoire sévères à la naissance, chez lesquels Spinraza n'a pas été étudié, peuvent ne pas présenter de bénéfice cliniquement significatif en raison du déficit grave en protéine SMN.
Dutch: Patiënten met aanzienlijke hypotonie en ademhalingsfalen bij de geboorte, waarbij Spinraza niet is onderzocht, ervaren mogelijk geen klinisch betekenisvol voordeel vanwege een ernstige deficiëntie van het SMN-eiwit.
French: Les 2 événements restants (éruption cutanée et augmentation du nombre d'éosinophiles, sans gravité dans les deux cas) ont été possiblement liés au nusinersen.
Dutch: De overige 2 voorvallen (rash en eosinofielentelling verhoogd, beide niet ernstig) hielden mogelijk verband met nusinersen.
French: Spinraza contient la substance active nusinersen, qui appartient à un groupe de médicaments appelés oligonucléotides antisens.
Dutch: Spinraza bevat de werkzame stof nusinersen, die behoort tot een groep geneesmiddelen die antisenseoligonucleotiden wordt genoemd.
French: Si des particules sont observées et/ou si le liquide dans le flacon n'est pas incolore et limpide, ne pas utiliser le flacon.
Dutch: Als er deeltjes worden waargenomen en/of als de vloeistof in de injectieflacon niet helder en kleurloos is, mag de injectieflacon niet worden gebruikt.
French: Chez les patients présentant une altération de la conscience, un bilan pour le diagnostic d'hydrocéphalie doit être envisagé.
Dutch: Bij patiënten met verminderd bewustzijn moet een onderzoek op hydrocefalus worden overwogen.
French: Dans les études de toxicologie à doses répétées (d'une durée de 14 semaines et 53 semaines) avec administration par voie intrathécale chez des singes cynomolgus juvéniles, le nusinersen a été bien toléré.
Dutch: In toxiciteitsonderzoeken met herhaalde intrathecale toediening (gedurende 14 weken en 53 weken) aan juveniele cynomolgus-apen werd nusinersen goed verdragen.
French: Dans les études de toxicologie chez l'animal, il n'a pas été observé d'effets sur la fertilité chez le mâle ou la femelle (voir rubrique 5.3).
Dutch: Bij toxiciteitsonderzoeken bij dieren werd er geen effect waargenomen op de mannelijke of vrouwelijke vruchtbaarheid (zie rubriek 5.3).
French: Il n'a pas été observé de complications graves des ponctions lombaires, telles que des infections graves, dans les études cliniques de Spinraza.
Dutch: Er zijn geen ernstige complicaties van lumbaalpunctie, zoals ernstige infecties, waargenomen in de klinische onderzoeken met Spinraza.
French: Quatre patients répondaient aux critères de ventilation permanente et 5 patients étaient décédés pendant l'étude.
Dutch: Tijdens het onderzoek voldeden vier patiënten aan de criteria voor permanente beademing en overleden vijf patiënten.
French: Spinraza n'a aucun effet ou un effet négligeable sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
Dutch: Spinraza heeft geen of een verwaarloosbare invloed op de rijvaardigheid en op het vermogen om machines te bedienen.
French: Veuillez lire attentivement cette notice avant que vous ou votre enfant receviez ce médicament car elle contient des informations importantes pour vous.
Dutch: Lees goed de hele bijsluiter voordat u of uw kind dit geneesmiddel toegediend krijgt want er staat belangrijke informatie in voor u.
French: - La substance active est le nusinersen.
Dutch: - De werkzame stof in dit middel is nusinersen.
French: L'âge médian lors de la sélection était de 3 ans et l'âge médian lors de l'apparition des signes et symptômes cliniques de SMA était de 11 mois.
Dutch: De mediane leeftijd bij screening was 3 jaar, en de mediane leeftijd waarop de klinische klachten en symptomen van SMA zich voor het eerst voordeden was 11 maanden.
French: Ces événements peuvent être considérés comme des manifestations du syndrome post-ponction lombaire.
Dutch: Deze bijwerkingen kunnen worden beschouwd als manifestaties van postlumbaalpunctiesyndroom.
French: Il n'y a pas d'accumulation dans les mesures de l'exposition plasmatique (Cmax et ASC) après administration de doses répétées.
Dutch: Er is geen accumulatie in de plasmablootstelling (gemeten op basis van Cmax en AUC) na meerdere doses.
French: Deux patients ambulatoires non autonomes antérieurement (type III) sont devenus capables de marcher sans assistance, ainsi qu'un patient qui n'était pas ambulatoire auparavant (type II).
Dutch: Twee patiënten (type III) die eerder niet in staat waren zelfstandig te lopen, lukte het om zelfstandig te lopen, en één patiënt (type II) die niet kon lopen, lukte het om zelfstandig te lopen.
French: Les valeurs moyennes de la Cmax plasmatique et de l'ASC augmentaient de façon à peu près proportionnelle à la dose dans la fourchette de doses évalué.
Dutch: De gemiddelde Cmax-waarden en AUC-waarden in plasma namen ongeveer evenredig met de dosis toe voor het onderzochte dosisbereik.
French: Le délai médian jusqu'au décès ou jusqu'à la ventilation permanente était de 50,9 semaines après instauration du traitement par Spinraza dans l'étude CS11.
Dutch: De mediane tijd tot overlijden of permanente beademing bedroeg 50,9 weken vanaf het inzetten van de behandeling met Spinraza in onderzoek CS11.
French: Au total, 11 patients sur 20 (55 %) avaient atteint le critère d'augmentation ≥ 4 points du score CHOP INTEND total lors de leur dernière visite de l'étude.
Dutch: In totaal behaalden 11 van de 20 patiënten (55%) het eindpunt van een toename ≥ 4 punten op de totale CHOP INTEND-score ten tijde van het laatste onderzoeksbezoek.
French: Par sa liaison, l'AON déplace les facteurs d'épissage, ce qui inhibe normalement l'épissage.
Dutch: Door deze binding verdringt het ASO de splicingfactoren die normaal gesproken de splicing onderdrukken.
French: La fréquence de ces effets indésirables est indéterminée car ils ont été notifiés dans le cadre de la pharmacovigilance post-commercialisation.
Dutch: De frequentie van deze reacties is niet bekend aangezien ze in de post-marketingsetting werden gemeld.
French: 5 mL de solution dans un flacon en verre de type I avec bouchon en caoutchouc bromobutyle, capsule en aluminium et opercule en plastique.
Dutch: 5 ml in een injectieflacon van type 1-glas met een broombutylrubberen stop en een aluminium verzegeling en een plastic dop.
French: L'incidence et la sévérité de ces événements sont conformes avec celles attendues lors d'une ponction lombaire.
Dutch: De incidentie en ernst van deze bijwerkingen kwamen overeen met de bijwerkingen die te verwachten zijn bij lumbaalpunctie.
French: La durée du traitement allait de 74 à 474 jours (médiane de 250 jours) au moment de l'analyse intermédiaire.
Dutch: De duur van de behandeling varieerde ten tijde van de tussentijdse analyse van 74 tot 474 dagen (mediaan 250 dagen).
French: Dans l'étude d'administration intrathécale de 53 semaines chez le singe cynomolgus, il n'a pas été observé d'effets toxiques à des doses représentant jusqu'à 14 fois la dose d'entretien annuelle recommandée chez l'homme.
Dutch: In het onderzoek van 53 weken met intrathecale toediening aan cynomolgus-apen werden geen toxiciteitseffecten waargenomen bij concentraties tot het 14-voudige van de aanbevolen jaarlijkse klinische onderhoudsdosis.
French: DONNÉES PHARMACEUTIQUES 6.1 LISTE DES EXCIPIENTS
Dutch: FARMACEUTISCHE GEGEVENS 6.1 Lijst van hulpstoffen
French: En cas de protéinurie élevée persistante, un autre dosage doit être envisagé.
Dutch: Bij een aanhoudend verhoogd eiwitgehalte in de urine dient verdere evaluatie te worden overwogen.
French: Score HFMSE
Dutch: HFMSE-score
French: En cas de surdosage, des traitements symptomatiques doivent être dispensés, avec la consultation d'un médecin et une surveillance étroite de l'état clinique du patient.
Dutch: In geval van een overdosis dient ondersteunende medische zorg te worden verleend waaronder overleg met een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg en zorgvuldige controle van de klinische status van de patiënt.
French: Spinraza contient une faible quantité de sodium
Dutch: Spinraza bevat een kleine hoeveelheid natrium
French: 6 Selon un test du log-rank avec stratification en fonction de l'ancienneté de la maladie.
Dutch: 6Gebaseerd op log-ranktest, gestratificeerd naar duur van de ziekte.
French: En cas d'omission ou de report d'une dose de charge, Spinraza doit être administré dès que possible, avec un intervalle d'au moins 14 jours entre les doses, et le traitement doit être poursuivi à la fréquence prescrite.
Dutch: Indien een oplaaddosis wordt uitgesteld of gemist, dient Spinraza zo snel mogelijk te worden toegediend, met ten minste 14 dagen tussen twee doses, en moet de toediening worden voortgezet met de voorgeschreven frequentie.
French: De plus, aucun des patients du groupe Spinraza ou du groupe de traitement simulé n'a nécessité l'utilisation d'une ventilation permanente.
Dutch: Bovendien had geen enkele patiënt in de Spinraza-groep of de sham-controlegroep permanente beademing nodig.
French: Nourrissons présymptomatiques
Dutch: Presymptomatische zuigelingen
French: Spinraza est une solution injectable incolore limpide.
Dutch: Spinraza is een heldere, kleurloze oplossing voor injectie.
French: Les données d'autopsie de patients (n = 3) montrent que le nusinersen administré par voie intrathécale est largement distribué dans le SNC, des concentrations thérapeutiques étant atteintes dans les tissus cibles de la moelle épinière.
Dutch: Uit autopsiegegevens bij patiënten (n=3) blijkt dat nusinersen na intrathecale toediening breed verspreid wordt door het CZS, waarbij therapeutische concentraties worden bereikt in de doelweefsels van het ruggenmerg.