FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339) Disodium phosphate heptahydrate (E339) Polysorbate 80 (E433)
Dutch: Dihydrogeen natriumfosfaat, monohydraat (E339) Dinatriumfosfaat, heptahydraat (E339) Polysorbaat 80 (E433)
English: Median Week 78/Last Observation Mean ± s.d.
Dutch: Week 78/laatste observatie
English: Genzyme Europe B.V. Tel: +31 20 245 4000
Dutch: Nederland Genzyme Europe B.V. Tel: +31 20 245 4000
English: Do not shake or excessively agitate the infusion bag.
Dutch: De infuuszak niet schudden of excessief agiteren.
English: Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported.
Dutch: Ernstige infusiegerelateerde bijwerkingen waaronder urticaria, rhonchi, tachycardie, verlaagde zuurstofsaturatie, bronchospasmen, tachypneu, periorbitaal oedeem en hypertensie zijn gerapporteerd.
English: Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Dutch: Het is dus te verwachten dat bij de meeste patiënten die met Myozyme behandeld worden seroconversie optreedt.
English: This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge.
Dutch: Dit dient vervolgens als volgt verder te worden verdund: zuig langzaam de gereconstitueerde oplossing uit elke flacon op tot het volume voor de dosis van de patiënt verkregen is met een injectiespuit met een naalddiameter die niet groter is dan 20 gauge.
English: Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge.
Dutch: Reconstitueer elke 50 mg flacon Myozyme met 10,3 ml water voor injecties met een injectiespuit met een naalddiameter die niet groter is dan 20 gauge.
English: Nephrotic syndrome was observed in a few patients with Pompe disease treated with alglucosidase alfa and who had high IgG antibody titres (≥ 102,400) (see section 4.8).
Dutch: Nefrotisch syndroom werd geconstateerd bij een paar patiënten met de ziekte van Pompe die werden behandeld met alglucosidase alfa en die hoge IgG-antilichaamtiters hadden (≥ 102.400) (zie rubriek 4.8).
English: Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2).
Dutch: Patiënten die met Myozyme waren behandeld bleken langer te overleven dan de patiënten in een onbehandeld historisch cohort (zie tabel 2).
English: Tremor Headache
Dutch: Tremor Hoofdpijn
English: The mean area under the plasma concentration-time curve (AUC∞) ranged from 977.5 to 1,872.5 µg•h/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups.
Dutch: De gemiddelde oppervlakte onder de plasmaconcentratiecurve (AUC) varieerde van 977,5 tot 1.872,5 g•uur/ml voor de 20 mg/kg en de 40 mg/kg doseringsgroepen.
English: • Swelling of the arms and legs
Dutch: • Zwelling van de armen en benen
English: After 78 weeks, patients treated with Myozyme showed improvement in distance walked as measured by 6MWT and stabilization of pulmonary function as measured by FVC % predicted as compared to placebo-treated patients.
Dutch: Na 78 weken vertoonden patiënten die met Myozyme waren behandeld een verbetering in de afgelegde afstand bij de looptest van 6 minuten en stabilisatie van de longfunctie, zoals gemeten in het percentage van de voorspelde FVC, vergeleken met de patiënten die met een placebo waren behandeld.
English: The time course of disease progression is extremely variable and not predictable, with some patients experiencing a rapid deterioration in skeletal and respiratory muscle function leading to loss of ambulation and respiratory failure, others progressing less rapidly, and yet others presenting with a dissociation in the progression of skeletal and respiratory muscle involvement.
Dutch: Het verloop van de voortschrijding van de ziekte is uiterst variabel en niet voorspelbaar; sommige patiënten vertonen een snelle achteruitgang van de functie van de skelet- en ademhalingsspieren die tot bewegingsverlies of respiratoire insufficiëntie leidt, terwijl anderen minder snel achteruit gaan en bij weer anderen houdt de progressie van de betrokkenheid van de skelet- en de ademhalingsspieren ongelijke tred.
English: Use of ITI and alglucosidase alfa has been evaluated in 1 clinical trial and a retrospective chart review of patients naïve to ERT at the initiation of treatment and 1 clinical trial of patients already receiving alglucosidase alfa at time of initiating ITI.
Dutch: Het gebruik van ITI en alglucosidase alfa is beoordeeld in 1 klinisch onderzoek en een retrospectieve dossierbeoordeling van patiënten die niet eerder werden behandeld met ERT bij de start van de behandeling, en in 1 klinisch onderzoek naar patiënten die reeds alglucosidase alfa kregen op het moment van het starten van ITI.
English: Myozyme is used to treat adults, children and adolescents of all ages who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
Dutch: Dit middel wordt gebruikt voor de behandeling van volwassenen, kinderen en adolescenten van alle leeftijden met een bevestigde diagnose van de ziekte van Pompe.
English: The % predicted FVC changed by a median of 0.0 for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 3% for placebo-treated patients, indicating a statistically significant treatment effect (p=0.0026).
Dutch: Het percentage van de voorspelde FVC veranderde met een mediaan van 0,0 bij met Myozyme behandelde patiënten en nam af met een mediaan van 3% bij met een placebo behandelde patiënten, wat duidt op een statistisch significant effect van de behandeling (p=0,0026).
English: Store in a refrigerator (at 2°C-8°C).
Dutch: Bewaren in de koelkast (2C-8°C).
English: Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1, when rechallenge was unsuccessful (see sections 4.4 and 4.8).
Dutch: Levensbedreigende overgevoeligheid (anafylactische reactie) voor de werkzame stof of voor een van de in rubriek 6.1 vermelde hulpstoffen, wanneer hernieuwde toediening van het middel (rechallenge) niet succesvol was (zie rubriek 4.4 en 4.8).
English: Table 2: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Dutch: Tabel 2: Resultaten voor onderzoekseindpunt ‘overleving' volgens het Cox-regressiemodel
English: Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Dutch: De leeftijd van de patiënten varieerde bij aanvang van de behandeling van 6 maanden tot 3,5 jaar.
English: Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline.
Dutch: Patiënten met de infantiel-verworven ziekte van Pompe, die motorische vooruitgang vertoonden, behielden hun motorische functie beter en hadden bij baseline lagere glycogeenspiegels in de quadriceps.
English: Take care when driving or using any tools or machines shortly after infusion of Myozyme, since you may experience dizziness.
Dutch: Wees voorzichtig bij het autorijden of als u gereedschap of machines gebruikt vlak na infusie van Myozyme.
English: Table 3: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Dutch: Tabel 3: Resultaten voor onderzoekseindpunt ‘overleving' volgens het Cox-regressiemodel
English: Blood pressure increased not known
Dutch: Verhoogde bloeddruk niet bekend
English: The probability of a poor outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material- negative patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis and/or predicted based on genotype.
Dutch: De kans op een minder goed resultaat en het optreden van blijvend hoge IgG-antilichaamtiters lijkt groter bij CRIM-negatieve patiënten (kruisreactief immunologisch materiaal; negatieve patiënten bij wie op basis van western blotting geen endogeen GAA kon worden aangetoond) dan bij CRIM-positieve patiënten bij wie op basis van western blotting wel endogeen GAA kon worden aangetoond en/of voorspeld op basis van genotype.
English: Method of administration Myozyme should be administered as an intravenous infusion.
Dutch: Wijze van toediening Myozyme dient als een intraveneus infuus te worden toegediend.
English: After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 µg/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups respectively.
Dutch: Na de eerste en de zesde infusie met Myozyme varieerde de gemiddelde maximum plasmaconcentratie (Cmax) respectievelijk van 178,2 tot 263,7 g/ml voor de 20 mg/kg en de 40 mg/kg doseringsgroepen.
English: In the rabbit embryofoetal development study, following administration of Myozyme (10-40 mg/kg/day) with coadministration of diphenhydramine, a treatment-related increase in the incidence of abortions and early delivery was observed.
Dutch: In het onderzoek naar de embryofoetale ontwikkeling bij konijnen werd, na toediening van Myozyme (10-40 mg/kg/dag) in combinatie met difenhydramine, een aan de behandeling gerelateerde verhoging van de incidentie van miskramen en vroeggeboortes waargenomen.
English: People with Pompe disease have low levels of an enzyme called alpha-glucosidase.
Dutch: Personen met de ziekte van Pompe hebben een lage concentratie van het enzym alfa-glucosidase.
English: After reconstitution, it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Dutch: Het verdient aanbeveling de flacons na reconstitutie onmiddellijk te verdunnen (zie hieronder).
English: Adverse reaction (Preferred Term Level)
Dutch: Bijwerking (voorkeursterm)
English: Patients should be monitored for signs and symptoms of systemic immune-mediated reactions involving skin and other organs while receiving alglucosidase alfa.
Dutch: Patiënten dienen zorgvuldig te worden geobserveerd voor klachten en symptomen van systemische immuungemedieerde reacties met betrekking tot de huid en andere organen tijdens het gebruik van alglucosidase-alfa.
English: Also remove an equal volume of sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
Dutch: Verwijder ook een gelijk volume aan 9 mg/ml (0,9%) natriumchlorideoplossing voor injectie dat vervangen wordt met gereconstitueerd Myozyme.
English: Patients with moderate to severe or recurrent IARs have been evaluated for alglucosidase alfa specific IgE antibodies; some patients tested positive including some who experienced an anaphylactic reaction.
Dutch: Patiënten met matige tot ernstige of terugkerende infusiegerelateerde bijwerkingen zijn geëvalueerd op de aanwezigheid van voor alglucosidase-alfa specifieke IgE-antilichamen; sommige patiënten testten positief, waaronder enkele reageerden met een anafylactische reactie.
English: IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
Dutch: Infusiegerelateerde bijwerkingen kunnen te allen tijde tijdens de Myozyme-infusie optreden of tot 2 uur daarna en doen zich vaker voor bij hogere infusiesnelheden.
English: Patients with Pompe disease treated with immunosuppressive agents maybe at further increased risk of developing severe infections and vigilance is recommended.
Dutch: Patiënten met de ziekte van Pompe die met immunosuppressiva werden behandeld, lopen mogelijk een verhoogd risico op het ontwikkelen van ernstige infecties; waakzaamheid wordt aanbevolen.
English: The majority of patients were successfully re-challenged with alglucosidase alfa using lower doses and/or pretreatment with antiinflammatory drugs and/or corticosteroids and have continued to receive treatment under close clinical supervision.
Dutch: De meeste patiënten hebben de behandeling met alglucosidase-alfa met succes hervat met een lagere dosering en/of na voorbehandeling met anti-inflammatoire middelen en/of corticosteroïden en hebben de behandeling onder streng klinisch toezicht voortgezet.
English: Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
Dutch: Een tekort aan dit enzym leidt tot de opeenhoping van glycogeen in verschillende weefsels, met name hart-, ademhalings- en skeletspieren; dit heeft de ontwikkeling van hypertrofe cardiomyopathie en progressieve spierzwakte, inclusief belemmering van de ademhalingsfunctie, tot gevolg.
English: Slightly more patients in the Myozyme group than in the placebo group experienced IARs (28% versus 23%).
Dutch: In de Myozyme-groep trad bij een iets hoger aantal patiënten een infusiegerelateerde bijwerking op dan in de placebo-groep (28% vs. 23%).
English: If you experience a reaction like this, you should tell your doctor immediately.
Dutch: Als u een dergelijke bijwerking ondervindt, moet u onmiddellijk uw arts waarschuwen.
English: Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Dutch: Bij patiënten in de late fase van de ziekte van Pompe kan de hart- en ademhalingsfunctie gecompromitteerd zijn, waardoor ze een hoger risico lopen op ernstige complicaties van infusiegerelateerde reacties.
English: If immune-mediated reactions occur, discontinuation of the administration of alglucosidase alfa should be considered and appropriate medical treatment initiated.
Dutch: Indien immuungemedieerde reacties optreden, dient de onmiddellijke beëindiging van de toediening van alglucosidase-alfa te worden overwogen en dient een geschikte medische behandeling te worden ingezet.
English: After the first year (58 up to 168 weeks) of treatment LVM further decreased in 9 out of 12 patients with available data.
Dutch: Na het eerste jaar van de behandeling (58 tot maximaal 168 weken) nam de LVM bij 9 van de 12 patiënten met beschikbare gegevens nog verder af.
English: Preclinical data did not reveal any significant adverse findings (see section 5.3).
Dutch: Uit preklinische gegevens blijken geen aanzienlijke bijwerkingen (zie rubriek 5.3).
English: There is no experience with overdose of alglucosidase alfa.
Dutch: Er is geen ervaring met overdosering van alglucosidase-alfa.
English: If severe hypersensitivity or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Dutch: Als zich ernstige overgevoeligheid of anafylactische reacties voordoen, dient de onmiddellijke beëindiging van de infusie met Myozyme overwogen te worden en dient een geschikte medische behandeling ingezet te worden.
English: Patients who have experienced IARs (and in particular anaphylactic reactions) should be treated with caution when re-administering Myozyme (see sections 4.3 and 4.8).
Dutch: Patiënten die infusiegerelateerde bijwerkingen (en in het bijzonder anafylactische reacties) hebben ondervonden dienen behoedzaam behandeld te worden wanneer Myozyme opnieuw toegediend wordt (zie rubriek 4.3 en 4.8).
English: Pre-treatment Baseline
Dutch: Baseline (vóór behandeling)
English: In a placebo-controlled study lasting 78 weeks, 90 patients with late-onset Pompe disease, aged 10 to 70 years, were treated with Myozyme or placebo randomized in a 2:1 ratio (see section 5.1).
Dutch: In een 78 weken durend gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek werden 90 patiënten met de laat-verworven ziekte van Pompe, tussen de 10 en 70 jaar oud, met Myozyme of een placebo behandeld, in een verhouding van 2:1 (zie rubriek 5.1).
English: Confidence Interval p-value
Dutch: Risicoverhouding behandelingseffect betrouwbaarheidsinterval p-waarde
English: Serious adverse reactions reported in 4 patients treated with Myozyme were: angioedema, chest discomfort, throat tightness, non-cardiac chest pain and supraventricular tachycardia.
Dutch: Ernstige bijwerkingen die bij 4 patiënten optraden die met Myozyme werden behandeld, waren: angiooedeem, onaangenaam gevoel op de borst, beklemd gevoel in de keel, niet-cardiale pijn op de borst en supraventriculaire tachycardie.
English: An open-label clinical trial assessed the safety and efficacy of Myozyme in 5 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 5 to 15 years at initiation of treatment (AGLU02804).
Dutch: In een open-label klinisch onderzoek werd de veiligheid en werkzaamheid van Myozyme geëvalueerd bij 5 patiënten met de laat-verworven ziekte van Pompe, die bij aanvang van de behandeling in leeftijd varieerden van 5 tot 15 jaar (AGLU02804).
English: Patients who experience hypersensitivity reactions may also be tested for IgE antibodies to alglucosidase alfa and other mediators of anaphylaxis.
Dutch: Patiënten bij wie overgevoeligheidsreacties optreden, kunnen ook worden getest op IgE-antilichamen tegen alglucosidase-alfa en andere mediatoren van anafylaxie.
English: • One study in Italy enrolled 74 late-onset patients with up to 48 months follow up.
Dutch: • Een studie in Italië includeerde 74 “late-onset” patiënten met een follow-up tot 48 maanden
English: At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support.
Dutch: Aan het eind van het onderzoek (waarbij de duur van de behandeling per patiënt varieerde van 60 tot 150 weken met een gemiddelde nacontroleperiode van 119 weken) waren 14 van de 16 patiënten in leven en 9 van de 16 patiënten waren in leven en behoefden geen invasieve beademing.
English: Intravenous use after reconstitution and dilution
Dutch: Voor intraveneus gebruik na reconstitutie en oplossing.
English: It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/kg/h and be gradually increased by 2 mg/kg/h every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/kg/h is reached.
Dutch: Het verdient aanbeveling het infuus te starten op een snelheid van 1 mg/kg/uur en geleidelijk iedere 30 minuten te verhogen met 2 mg/kg/uur als er geen tekenen zijn van infusiegerelateerde bijwerkingen (IAR's), tot een maximumsnelheid van 7 mg/kg/uur is bereikt.
English: Respiratory arrest Apnea
Dutch: Ademhalingsstilstand Apneu
English: There was no evidence that IgG antibodies to alglucosidase alfa affected pharmacokinetics.
Dutch: Er waren geen aanwijzingen dat IgG-antilichamen tegen alglucosidase-alfa van invloed waren op de farmacokinetiek.
English: Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection and then administered by intravenous infusion.
Dutch: Myozyme moet met water voor injecties worden gereconstitueerd, vervolgens worden verdund met 9 mg/ml (0,9%) natriumchlorideoplossing voor injectie en door middel van intraveneuze infusie worden toegediend.
English: After 104 weeks of treatment, all 16 patients who enrolled in the extension study were alive and 10 of these 16 patients were free of invasive ventilatory support.
Dutch: Na een behandeling van 104 weken waren alle 16 patiënten die deelnamen aan het vervolgonderzoek in leven en 10 van deze 16 patiënten behoefden geen invasieve beademing.
English: • Bluish discolouration of the skin
Dutch: • Blauwe verkleuring van de huid
English: • One study in Germany enrolled 38 late-onset patients with 36 months follow up.
Dutch: • Een studie in Duitsland includeerde 38 “late-onset” patiënten met 36 maanden follow-up
English: • sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339)
Dutch: • dihydrogeen natriumfosfaat, monohydraat (E339)
English: Immunogenicity data from clinical trials and published literature in CRIM-negative infantile-onset patients (IOPD) suggests that the administration of immune tolerance induction (ITI) regimen given to alglucosidase alfa naive patients (prophylactic ITI) may be effective in preventing or reducing the development of High Sustained Antibody Titer (HSAT) against alglucosidase alfa.
Dutch: Immunogeniciteitsgegevens uit klinische onderzoeken en gepubliceerde literatuur bij CRIM-negatieve patiënten met de infantiel-verworven ziekte van Pompe (IOPD) suggereren dat de toediening van een immuuntolerantie-inductie (ITI)-regime bij alglucosidase alfa-naïeve patiënten (profylactisch ITI) doeltreffend kan zijn in het voorkomen of verminderen van de ontwikkeling van High Sustained
English: Patients with renal and hepatic impairment
Dutch: Patiënten met nier- en leverbeschadiging
English: -The active substance is alglucosidase alfa.
Dutch: - De werkzame stof in dit middel is alglucosidase-alfa.
English: If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use.
Dutch: Gebruik geen flacons die bij inspectie vreemde deeltjes bevatten anders dan die hierboven beschreven zijn, of oplossingen die verkleuring vertonen.
English: Myozyme is a powder for concentrate for solution for infusion in a vial (50 mg/vial).
Dutch: Myozyme is een poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie in een flacon (50 mg/flacon).
English: Patients who develop IgE antibodies to alglucosidase alfa appear to be at a higher risk for the occurrence of IARs when Myozyme is readministered (see section 4.8).
Dutch: Patiënten die IgE-antilichamen ontwikkelen tegen alglucosidase-alfa lijken een verhoogd risico te hebben op het optreden van infusiegerelateerde bijwerkingen wanneer Myozyme opnieuw wordt toegediend (zie rubriek 4.8).
English: • One study in the Netherlands enrolled 69 late-onset patients with a median follow-up of 23
Dutch: • Een studie in Nederland includeerde 69 “late-onset” patiënten met een mediane follow-up van 23 maanden.
English: At 104 weeks of treatment, all 13 patients with available data had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for length and all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for head circumference.
Dutch: Na een behandeling van 104 weken, was er bij alle 13 patiënten van wie gegevens beschikbaar waren sprake van een handhaving of verbetering van het percentiel voor gewicht ten opzichte van leeftijd (boven het derde percentiel) en bij alle 12 patiënten van wie gegevens beschikbaar waren lag de lengte boven het derde percentiel en bij alle 12 patiënten van wie gegevens beschikbaar waren lag de hoofdomtrek boven het derde percentiel.
English: Feeling hot not known
Dutch: Vermoeidheid Warm gevoel niet bekend
English: Sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +353 (0) 1 403 56 00
Dutch: Ireland sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +353 (0) 1 403 56 00
English: Adverse reactions were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
Dutch: De bijwerkingen waren meestal licht tot matig van aard en deden zich in bijna alle gevallen tijdens de infusie of binnen 2 uur na de infusie voor (infusiegerelateerde bijwerkingen).
English: A non-typical, more slowly progressive form of infantile-onset Pompe disease has been described which is characterised by a less severe cardiomyopathy and consequently a more prolonged survival.
Dutch: Er is een atypische vorm van de infantiel-verworven ziekte van Pompe beschreven, die zich langzamer ontwikkelt, en die gekarakteriseerd wordt door minder ernstige cardiomyopathie en dientengevolge een langere overleving.
English: Myozyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion).
Dutch: Myozyme wordt via een druppelinfuus in een ader toegediend (intraveneuze infusie).
English: Tilt and roll each vial gently.
Dutch: Iedere flacon voorzichtig kantelen en rollen.