FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Limited preclinical safety data of cerliponase alfa were generated from single dose toxicity studies in monkeys and repeated-dose studies in a dachshund dog model of classic late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2.
Italian: Sono limitati i dati sulla sicurezza preclinica di cerliponase alfa ottenuti da studi di tossicità a dose singola eseguiti su scimmie e da studi a dose ripetuta eseguiti su un modello di cane bassotto per la ceroidolipofuscinosi neuronale infantile classica di tipo 2.
English: People with CLN2 disease do not have any enzyme called TPP1 or they have too little of it and this causes a build-up of substances called lysosomal storage materials.
Italian: Le persone affette da CLN2 non presentano un enzima chiamato TPP1 oppure questo è presente ma in quantità ridotta e ciò causa un accumulo di sostanze chiamate materiali di accumulo lisosomiale.
English: If the infusion is interrupted due to a hypersensitivity reaction, it should be restarted at approximately onehalf the initial infusion rate at which the hypersensitivity reaction occurred.
Italian: Se l'infusione viene interrotta per una reazione di ipersensibilità, è possibile riprenderla a una velocità di infusione ridotta del 50% rispetto a quella indicata al momento in cui si è verificata la reazione di ipersensibilità.
English: There were no patients with advanced disease progression at treatment initiation who were included in clinical trials and no clinical data is available in children < 2 years.
Italian: Negli studi clinici non sono stati inclusi pazienti con progressione della malattia in fase avanzata all'inizio del trattamento e non sono disponibili dati clinici su bambini di età <2 anni.
English: Total convulsion events with a temporal relationship to cerliponase alfa administration was 17% and were mild to moderate, grade 1 to 2 in severity.
Italian: Complessivamente, gli eventi convulsivi con relazione temporanea con la somministrazione di cerliponase alfa erano pari al 17%, da lievi a moderati, di grado di severità da 1 a 2.
English: Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 12 hours at room temperature (1925°C).
Italian: La stabilità chimica e fisica durante l'uso è stata dimostrata fino a 12 ore a temperatura ambiente (19 °C-25 °C).
English: In cardiac normal patients, regular 12-lead ECG evaluations should be performed every 6 months.
Italian: I pazienti che non presentano anomalie cardiache, devono essere sottoposti a monitoraggio ECG a 12 derivazioni su base regolare ogni 6 mesi.
English: After long periods of use, the access device may need to be replaced and will be determined by your doctor.
Italian: Dopo prolungati periodi di utilizzo, il medico accerterà se potrebbe essere necessario sostituire il dispositivo di accesso.
English: 1 year to < 2 years: 200 mg (first 4 doses), 300 mg (all other doses) ≥ 2 years: 300 mg
Italian: dalla nascita a < 6 : 100 mg da 6 mesi a < 1 anno: 150 mg da 1 anno a < 2 anni: 200 mg (prime 4 dosi), 300 mg (tutte le altre dosi) ≥ 2 anni: 300 mg
English: Caution should be taken in patients prone to complications from intracerebroventricular medicinal product administration, including patients with obstructive hydrocephalus.
Italian: Prestare la massima attenzione ai pazienti con predisposizione a complicanze derivate dalla somministrazione di medicinali per via intracerebroventricolare, inclusi i pazienti con idrocefalo ostruttivo.
English: Solution for infusion Two vials of Brineura One vial of flushing solution
Italian: Soluzione per infusione Due flaconcini di Brineura Un flaconcino di soluzione di lavaggio
English: Abdominal pain Oral mucosal blistering Tongue blistering Gastrointestinal disorder
Italian: Dolori addominali Vesciche della mucosa orale Vescicole della lingua Disturbi gastrointestinali
English: Very common side effects: headache increased or decreased protein in the brain fluid abnormal results of heart electrical activity (ECG) increased cells in the spinal fluid detected by laboratory monitoring infection of your nose or throat (cold) needle issue (infusion needle falls out of implanted device)
Italian: Effetti collaterali molto comuni: cefalea aumento o diminuzione dei livelli di proteine nel liquido cerebrale risultati dell'ECG anormali (ECG) aumento delle cellule nel fluido spinale rilevato dal monitoraggio di laboratorio infezioni al naso o alla gola (raffreddore) problema correlato all'ago (l'ago di infusione si distacca dal dispositivo impiantato)
English: The most frequent (>20%) adverse reactions observed during Brineura clinical trials include pyrexia, low CSF protein, ECG abnormalities, vomiting, upper respiratory tract infections, and hypersensitivity.
Italian: Le reazioni avverse più comuni (>20%) osservate durante gli studi clinici su Brineura includono piressia, bassi livelli di proteine nel liquido cerebrospinale, anomalie rilevate all'esame ECG, vomito, infezioni delle vie aeree e ipersensibilità.
English: Vial (type I glass) with a stopper (butyl rubber), a flip-off cap (polypropylene) and crimp seal (aluminium).
Italian: Flaconcino (vetro tipo I) con un tappo (gomma butilica), una capsula a strappo (polipropilene) e una ghiera (alluminio).
English: Cerliponase alfa plasma pharmacokinetics were assessed in 13 patients, and a median Tmax of 12.0 hours (since start of infusion), a mean Cmax of 1.39 µg/ml, and mean AUC0-t of 24.1 µg-hour/ml were characterized.
Italian: Le proprietà farmacocinetiche nel plasma di cerliponase alfa sono state valutate in 13 pazienti e sono state caratterizzati i seguenti valori: un valore Tmax mediano di 12,0 ore (dall'inizio dell'infusione), un valore Cmax medio di 1,39 µg/ml e un valore AUC0-t medio di 24,1 µgora/ml.
English: Convulsions
Italian: Convulsioni
English: Currently no clinical experience of Brineura in children below 2 years of age is available.
Italian: Al momento, non è disponibile alcuna esperienza clinica con Brineura in bambini di età inferiore a 2 anni.
English: This medicine replaces the missing enzyme, TPP1, which minimises the build-up of the lysosomal storage materials.
Italian: Questo medicinale sostituisce l'enzima mancante, TPP1, riducendo il fenomeno di accumulo lisosomiale.
English: - The other ingredients of Brineura and the flushing solution are: sodium phosphate dibasic heptahydrate, sodium dihydrogen phosphate monohydrate, sodium chloride, potassium chloride, magnesium chloride hexahydrate, calcium chloride dihydrate, and water for injections (see section 2 “Brineura contains sodium”)
Italian: - Gli altri ingredienti di Brineura e della soluzione di lavaggio sono: sodio fosfato bibasico eptaidrato, sodio diidrogeno fosfato monoidrato, cloruro di sodio, cloruro di potassio, cloruro di magnesio esaidrato, cloruro di calcio diidrato, acqua per iniezioni (vedere il paragrafo 2 “Brineura contiene sodio”)
English: Brineura and the flushing solution must only be administered by the intracerebroventricular route.
Italian: Brineura e la soluzione di lavaggio devono essere somministrati esclusivamente per via intracerebroventricolare.
English: Thaw Brineura vials and flushing solution vial at room temperature for approximately 60 minutes.
Italian: Scongelare i flaconcini di Brineura e il flaconcino della soluzione di lavaggio a temperatura ambiente per circa 60 minuti.
English: Transport and distribute frozen (-85°C to -15°C).
Italian: Trasportare e distribuire congelati (-85 °C − -15 °C).
English: The pharmacokinetics of cerliponase alfa were evaluated in patients with CLN2 disease who received intracerebroventricular infusions of 300 mg over approximately 4.5 hours once every other week.
Italian: La farmacocinetica di cerliponase alfa è stata valutata nei pazienti affetti da CLN2 che hanno ricevuto infusioni intracerebroventricolari di 300 mg in 4,5 ore circa a settimane alterne.
English: Age groups
Italian: Fasce di età
English: Severe (Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) grade 3) hypersensitivity reactions occurred in three patients and no patients discontinued treatment.
Italian: Tre pazienti hanno manifestato reazioni gravi di ipersensibilità (grado 3 della scala CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse)) e nessun paziente ha interrotto il trattamento.
English: Anaphylaxis has not been reported with Brineura use during clinical trials; however, the risk of anaphylaxis cannot be excluded.
Italian: Durante gli studi clinici, non è stata riportata anafilassi associata all'uso di Brineura; tuttavia il rischio di anafilassi non può essere escluso.
English: There was no apparent effect of serum or CSF ADA on the plasma or CSF pharmacokinetics, respectively.
Italian: Non sono emersi effetti degli ADA nel siero o nel CSF sul plasma o sulla farmacocinetica del CSF, rispettivamente.
English: Brineura 150 mg solution for infusion cerliponase alfa
Italian: Brineura 150 mg soluzione per infusione cerliponase alfa
English: As a precautionary measure, appropriate medical support should be readily available when Brineura is administered.
Italian: In via precauzionale è opportuno prevedere assistenza medica immediatamente disponibile quando si somministra Brineura.
English: Signs that you or your child may have an infection include fever, headache, neck stiffness, light sensitivity, nausea, vomiting, and change in mental status.
Italian: I segni che indicano che lei o suo figlio potreste avere un'infezione includono febbre, mal di testa, rigidità del collo, fotosensibilità, nausea, vomito e alterazione dello stato mentale.
English: p-valueb
Italian: p-valoreb
English: It is used to treat patients with neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2) disease, also known as tripeptidyl peptidase-1 (TPP1) deficiency.
Italian: Viene utilizzato per trattare pazienti affetti da ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), conosciuta anche come carenza di tripeptidilpeptidasi 1 (TPP-1).
English: Magnesium chloride hexahydrate Calcium chloride dihydrate Water for injections
Italian: Cloruro di potassio Cloruro di magnesio esaidrato Cloruro di calcio diidrato Acqua per iniezioni
English: Open vials or product in syringes should be used immediately.
Italian: I flaconcini aperti e il prodotto nelle siringhe devono essere usati immediatamente.
English: Brineura is administered to the cerebrospinal fluid (CSF) by infusion via a surgically implanted reservoir and catheter (intracerebroventricular access device).
Italian: Brineura viene somministrato nel liquido cerebrospinale (CSF) per infusione mediante un reservoir impiantato chirurgicamente e un catetere (dispositivo di accesso intracerebroventricolare).
English: Detach and remove the empty syringe from the pump and disconnect from the infusion line.
Italian: Staccare e rimuovere la siringa vuota dalla pompa e scollegarla dalla linea di infusione.
English: Detach and remove the empty syringe from the pump and disconnect from the tubing.
Italian: Staccare e rimuovere la siringa vuota dalla pompa e scollegarla dai tubi.
English: Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of cerliponase alfa.
Italian: Di conseguenza, un'eventuale disfunzione epatica non influisce sulle proprietà farmacocinetiche di cerliponase alfa.
English: This should be taken into consideration for patients on a controlled sodium diet.
Italian: Questo fattore deve essere preso in considerazione nei pazienti con un regime alimentare iposodico.
English: MARKETING AUTHORISATION NUMBER(S)
Italian: NUMERO(I) DELL'AUTORIZZAZIONE ALL'IMMISSIONE IN COMMERCIO)
English: Do not shake vials.
Italian: Non agitare i flaconcini.
English: You or your child will need to have surgery to implant the device for giving Brineura.
Italian: Il paziente o il bambino dovranno essere sottoposti a un intervento chirurgico per impiantare il dispositivo per la somministrazione di Brineura.
English: Each vial contains 44 mg of sodium.
Italian: Ogni flaconcino contiene 44 mg di sodio.
English: The recommended dose is 300 mg cerliponase alfa administered once every other week by intracerebroventricular infusion.
Italian: La dose consigliata di cerliponase alfa è di 300 mg da somministrare una volta ogni due settimane per infusione intracerebroventricolare.
English: Brineura is indicated for the treatment of neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2) disease, also known as tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) deficiency.
Italian: Brineura è indicato per il trattamento della patologia ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), nota anche come carenza di tripeptidil-peptidasi 1 (TPP-1).
English: Dose adjustments
Italian: Aggiustamento della dose
English: MedDRA System organ class
Italian: Classificazione sistemica organica secondo MedDRA
English: Pack size: 3 vials (two vials of Brineura and one vial of flushing solution), each containing 5 ml of solution
Italian: Confezione: 3 flaconcini (due flaconcini di Brineura e un flaconcino di soluzione di lavaggio), ciascuno contenente 5 ml di soluzione
English: Intracerebroventricular use.
Italian: Uso intracerebroventricolare.
English: Your doctor may send samples of brain fluid to check for signs of infection.
Italian: Il medico può inviare campioni di liquido cerebrale per escludere la presenza di infezioni.
English: frequency convention defined as: very common (≥1/10), common (≥1/100 to <1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000), not known (cannot be estimated from the available data).
Italian: Le reazioni averse osservate sono elencate di seguito, raggruppate per classificazione sistemica organica e frequenza, secondo le convenzioni di frequenza definite dal MedDRA, ovvero: molto comune (≥1/10), comune (≥1/100, <1/10), non comune (≥1/1.000, <1/100), rara (≥1/10.000,
English: Apply gentle pressure and bandage the infusion site per institution standard of care.
Italian: Esercitare una leggera pressione e bendare il sito di infusione secondo il protocollo della struttura sanitaria.
English: What Brineura looks like and contents of the pack
Italian: Descrizione dell'aspetto di Brineura e contenuto della confezione
English: CSF samples should routinely be sent for infection monitoring (see section 4.4).
Italian: I campioni di CSF devono essere inviati periodicamente al laboratorio per il monitoraggio delle infezioni (vedere il paragrafo 4.4).
English: Motor
Italian: Capacità motorie
English: The glycosylation profile of cerliponase alfa results in consistent cellular uptake and lysosomal targeting for activation.
Italian: Il profilo di glicosilazione di cerliponase alfa causa un assorbimento cellulare e un targeting lisosomico significativo per l'attivazione.
English: Vertical bars represent standard error of the mean Solid line: 190-201 and 190-202 clinical studies Dash line: 190-901 Natural history control group
Italian: Le barre verticali rappresentano l'errore standard della media Linea continua: studi clinici 190-201 e 190-202
English: Verify that the “Brineura” syringe in the syringe pump is empty after the infusion is complete.
Italian: Verificare che la siringa con etichetta “Brineura” nella pompa per siringa sia vuota, una volta completata l'infusione.
English: Brineura and flushing solution vials should be thawed prior to administration.
Italian: I flaconcini di Brineura e della soluzione di lavaggio devono essere scongelati prima della somministrazione.
English: Median Min, Max 95% CI Limits a Patient rate of decline per 48 weeks: (baseline CLN2 score - last CLN2 score) / (time elapsed in units of 48 weeks) b p-value based on 1-sample T-test comparing rate of decline to the value 2 c Positive estimates indicate clinical decline; negative estimates indicate clinical improvement
Italian: a Indice di declino del paziente ogni 48 settimane: (punteggio CLN2 al basale - ultimo punteggio CLN2) / (tempo trascorso in unità di 48 settimane) b p-valore basato sul T-test a 1 campione che mette a confronto l'indice di declino con il valore 2 c Valori positivi indicano un declino clinico; valori negativi indicano un miglioramento clinico
English: Brineura and flushing solution should be clear to slightly opalescent and colourless to pale yellow.
Italian: L'aspetto di Brineura e della soluzione di lavaggio deve essere da limpido a leggermente opalescente, da incolore a giallo chiaro.
English: General disorders and administration site conditions
Italian: Patologie sistemiche e condizioni morbose relative alla sede di somministrazione
English: Administer the flushing solution provided after the Brineura infusion is complete.
Italian: Somministrare la soluzione di lavaggio fornita una volta completata l'infusione di Brineura.
English: Refer to the intracerebroventricular access device manufacturer's recommendation for the port needle.
Italian: Fare riferimento alle raccomandazioni del produttore del dispositivo di accesso intracerebroventricolare per l'ago della porta.
English: It is not known whether Brineura is excreted in human breast milk.
Italian: Non è noto se Brineura sia escreto nel latte materno.
English: Meningitis may present with the following symptoms: fever, headache, neck stiffness, light sensitivity, nausea, vomiting, and change in mental status.
Italian: La meningite può presentarsi con i seguenti sintomi: febbre, cefalea, rigidità del collo, fotosensibilità, nausea, vomito e alterazione dello stato mentale.
English: The following components (not supplied) are required for proper administration of Brineura and flushing solution (see Figure 1 in section 4.2).
Italian: Per la corretta somministrazione di Brineura e della soluzione di lavaggio, sono richiesti i seguenti componenti (non forniti) (vedere la Figura 1 al paragrafo 4.2).
English: Description of selected adverse reactions
Italian: Descrizione delle reazioni avverse riportate
English: Common side effects: pain rash hives head dropping (so that the chin drops towards the chest) stomach pain leakage of the device mouth or tongue blisters swelling or redness of the eyelid and the white part of the eye feeling nervous disorder of the stomach or intestines
Italian: Effetti collaterali comuni: dolore eritema orticaria testa in basso (il mento arriva a sfiorare il torace) mal di stomaco perdita del dispositivo vesciche sulla bocca o la lingua gonfiore o rossore delle palpebre e della parte bianca dell'occhio nervosismo disturbi a stomaco e intestino
English: Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people): fever vomiting feeling irritable convulsions (seizures) reactions during or shortly after being given the medicine, such as hives, itching or flushing, swollen lips, tongue and/or throat, shortness of breath, hoarseness, turning blue around finger tips or lips, low muscle tone, fainting or incontinence
Italian: Effetti collaterali molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10): febbre vomito irritabilità convulsioni (crisi convulsive) reazioni durante l'assunzione del medicinale o subito dopo, quali orticaria, prurito o arrossamento, labbra, lingua e/o ugola gonfie, respiro corto, raucedine, segni blu intorno alle punte delle dita o alle labbra, riduzione del tono muscolare, perdita di coscienza o incontinenza
English: Remove the port needle.
Italian: Rimuovere l'ago della porta.
English: Administer Brineura before flushing solution.
Italian: Somministrare Brineura prima della soluzione di lavaggio.
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS VIAL
Italian: INFORMAZIONI MINIME DA APPORRE DA APPORRE SUI CONFEZIONAMENTI PRIMARI DI PICCOLE DIMENSIONI
English: Using aseptic technique, withdraw the appropriate amount of flushing solution from the vial into the new sterile syringe labelled “flushing solution”.
Italian: Adottando una tecnica asettica, prelevare il volume richiesto della soluzione di lavaggio dal flaconcino utilizzando la siringa nuova sterile che riporta l'etichetta “soluzione di lavaggio".
English: The infusion rate for Brineura and the flushing solution is 2.5 ml/hour.
Italian: La velocità di infusione per Brineura e la soluzione di lavaggio è di 2,5 ml/ora.
English: Brineura must only be administered by a trained healthcare professional knowledgeable in intracerebroventricular administration in a healthcare setting.
Italian: Brineura deve essere somministrato esclusivamente in un ambiente sanitario da un medico competente ed esperto delle tecniche di somministrazione intracerebroventricolare.
English: Verify that the “flushing solution” syringe in the syringe pump is empty after the infusion is complete.
Italian: Verificare che la siringa con etichetta “soluzione di lavaggio” nella pompa per siringa sia vuota, una volta completata l'infusione.
English: Drug-specific neutralizing antibodies (NAb) capable of inhibiting receptor-mediated cellular uptake of cerliponase alfa were not detected in the CSF.
Italian: Nel CSF non sono stati rilevati anticorpi neutralizzanti farmaco-specifici (NAb) in grado di inibire l'assorbimento cellulare mediato da recettore di cerliponase alfa.
English: Insert the port needle into the intracerebroventricular access device.
Italian: Inserire l'ago della porta nel dispositivo di accesso intracerebroventricolare.
English: Brineura and flushing solution Sodium phosphate dibasic heptahydrate Sodium dihydrogen phosphate monohydrate Sodium chloride
Italian: Brineura e soluzione di lavaggio Sodio fosfato bibasico eptaidrato Sodio diidrogeno fosfato monoidrato Cloruro di sodio
English: • A 0.2 µm inline filter is required.
Italian: • È richiesto un filtro in linea da 0,2 µm, che può essere integrato al set di infusione.
English: LOT:
Italian: LOTTO:
English: Healthcare professionals should be aware of the possible symptoms of anaphylaxis such as: generalized hives, pruritus or flushing, swollen lips, tongue, and/or uvula, dyspnoea, bronchospasm, stridor, hypoxemia, hypotonia, syncope, or incontinence.
Italian: I medici devono essere a conoscenza dei possibili sintomi associati all'anafilassi, quali: orticaria, prurito o arrossamento, labbra, lingua e/o ugola gonfie, dispnea, broncospasmo, stridore, ipossia, ipotonia, sincope o incontinenza.
English: Brineura has a green flip-off cap and flushing solution has a yellow flip-off cap.
Italian: Brineura è riconoscibile da una capsula a strappo verde mentre la soluzione di lavaggio presenta una capsula a strappo gialla.
English: The recommended dose of Brineura is based upon your or your child's age, and is given once every other week as follows:
Italian: La dose consigliata di Brineura varia in base all'età del paziente e deve essere somministrata a settimane alterne secondo lo schema seguente:
English: of all convulsion events were considered related to cerliponase alfa and ranged from mild to severe, CTCAE grade 1-4.
Italian: Nel complesso, il 6% di tutti gli eventi convulsivi era da considerarsi correlato a cerliponase alfa, di intensità da lieve a grave, di grado da 1 a 4 nella scala CTCAE.
English: Each vial contains 44 mg of sodium in 5 ml of solution.
Italian: Ogni flaconcino contiene 44 mg di sodio in 5 ml di soluzione.
English: Inspect the scalp for signs of intracerebroventricular access device leakage or failure and for potential infections.
Italian: Ispezionare visivamente il cuoio capelluto per escludere la presenza di perdite o malfunzionamento del dispositivo di accesso intracerebroventricolare o segnali di potenziali infezioni.
English: Condensation will occur during thawing period.
Italian: Durante lo scongelamento è possibile notare la presenza di condensa.
English: Thawing the vials outside the carton is recommended.
Italian: Si consiglia di scongelare i flaconcini fuori dalla confezione.
English: Do not administer Brineura if there are signs and symptoms of acute intracerebroventricular access device leakage, device failure, or device-related infection (see section 4.3 and 4.4).
Italian: Non somministrare Brineura in presenza di segni e sintomi di perdita dal dispositivo di accesso intracerebroventricolare acuta, guasto del dispositivo o infezione correlata al dispositivo (vedere paragrafo 4.3 e 4.4).
English: Intracerebroventricular Infusion of Brineura
Italian: Infusione intracerebroventricolare di Brineura