FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Finnish: Motoristen kehitystasojen saavuttamisen kokonaispisteiden keskiarvo (+/- keskivirhe)
Croatian: Srednja vrijednost (+/- SE) rezultat za cjelokupne ključne točke motoričkog razvoja
Finnish: Niiden potilaiden osuus, jotka olivat kuukauden 15 kohdalla saavuttaneet uusia motorisia kehitystasoja4
Croatian: Udio bolesnika koji su postigli nove ključne točke motoričkog razvoja u 15. mjesecu4
Finnish: Spinaalinen lihasatrofia johtuu elimistössä olevan valkuaisaineen, jota kutsutaan nimellä survival motor neuron- eli SMN-valkuaisaine, puutoksesta.
Croatian: Spinalnu mišićnu atrofiju uzrokuje nedostatak proteina u tijelu koji se naziva protein za preživljenje motoričkog neurona, ili skraćeno na engleskom „SMN".
Finnish: Spinrazan kanssa samaan lääkeryhmään kuuluvien muiden valmisteiden on osoitettu vaikuttavan verisoluihin, jotka osallistuvat veren hyytymiseen.
Croatian: Pokazalo se da drugi lijekovi iz iste skupine lijekova kao i Spinraza utječu na krvne stanice koje pomažu zgrušavanje krvi.
Finnish: Iän mediaani ensimmäisen annoksen yhteydessä oli 162 vuorokautta.
Croatian: Medijan dobi u kojoj su primili prvu dozu iznosio je 162 dana.
Finnish: Kliinisten oireiden ja löydösten ilmaantuessa iän mediaani oli 56 vuorokautta, ja potilailla oli joko kaksi SMN2-geenin kopiota (n = 17) tai kolme SMN2-geenin kopiota (n = 2) (yhdellä potilaalla SMN2-geenin kopioiden määrä oli tuntematon).
Croatian: Medijan dobi u kojoj su počeli klinički znakovi i simptomi iznosio je 56 dana i bolesnici su imali ili 2 kopije gena SMN2 (n=17) ili 3 kopije gena SMN2 (n=2) (broj kopija gena SMN2 nije bio poznat za 1 bolesnika).
Finnish: Kuva 3: HINE-testin mukaisten motoristen kehitystasojen saavuttaminen suhteessa tutkimuspäiviin tutkimuksissa CS3B (hoito ja lumetoimenpiteet), CS3A, CS5 ja CS11
Croatian: Slika 3: Promjena u ključnim točkama motoričkog razvoja prema pregledu HINE po danima ispitivanja za ispitivanja CS3B (liječena skupina i kontrolna skupina s placebom), CS3A, CS5 i CS11
Finnish: Nusinerseeniä koskevien tieteellisten päätelmien perusteella lääkevalmistekomitea katsoo, että nusinerseeniä sisältävien lääkevalmisteiden hyöty-haittatasapaino on muuttumaton edellyttäen, että valmistetietoja muutetaan ehdotetulla tavalla.
Croatian: Na temelju znanstvenih zaključaka za nusinersen, CHMP smatra da je omjer koristi i rizika lijeka(ova) koji sadrži(e) nusinersen nepromijenjen, uz predložene izmjene informacija o lijeku.
Finnish: Seuraavia esiintyi lähtötilanteessa kuitenkin prosentuaalisesti useammalla Spinraza-hoitoa saaneista kuin lumetoimenpiteitä saaneista potilaista: paradoksaalinen hengitys (89 % vs. 66 %), keuhkokuume tai hengitystieoireet (35 % vs. 22 %), nielemis- tai syömisvaikeudet (51 % vs. 29 %) ja avustetun hengityksen tarve (26 % vs. 15 %).
Croatian: Početne značajke bolesti u bolesnika liječenih lijekom Spinraza i kontrolnih bolesnika u kojih je proveden placebo postupak bile su uglavnom slične, osim što su bolesnici liječeni lijekom Spinraza u usporedbi s kontrolnim bolesnicima na početku imali viši postotak paradoksalnog disanja (89% naspram 66%), pneumonije ili respiratornih simptoma (35% naspram 22%), poteškoća s gutanjem ili hranjenjem (51% naspram 29%) i potrebe za respiratornom potporom (26% naspram 15%).
Finnish: Niistä 8 potilaasta, joilla oli myöhemmin alkanut SMA, 5 potilaasta 4 (80 %, 95 %:n luottamusväli: 38-96) Spinraza-ryhmässä ja 3 potilaasta 2 (67 %; 95 %:n luottamusväli: 21-94) lumetoimenpideryhmässä täytti tämän vasteen määritelmän.
Croatian: Od 8 bolesnika koji su imali SMA s kasnijim početkom, 4 od 5 bolesnika (80 %, interval pouzdanosti 95 %: 38, 96) u skupini Spinraza te 2 od 3 bolesnika (67 %; interval pouzdanosti 95 %: 21, 94) u kontrolnoj skupini s placebom zadovoljilo je kriterije definicije odgovora.
Finnish: Kuolleiden potilaiden lukumäärä Riskitiheyksien suhde (95 %:n luottamusväli) p-arvo6
Croatian: Ukupno preživljenje2 Broj umrlih bolesnika Omjer hazarda (95% CI) p-vrijednost6
Finnish: Kuinka kauan Spinrazaa käytetään
Croatian: Koliko dugo primjenjivati lijek Spinraza
Finnish: Spinrazan käyttöä on varotoimena suositeltavaa välttää raskauden aikana.
Croatian: Kao mjera opreza, preporučuje se izbjegavati primjenu lijeka Spinraza tijekom trudnoće.
Finnish: 28 potilaasta yhdellä oli kaksi SMN2-geenin kopiota, 21:llä kolme kopiota ja 6:lla neljä kopiota.
Croatian: Od 28 bolesnika, 1 je imao 2 kopije gena SMN2, njih 21
Finnish: Niiden yksittäisten potilaiden kohdalla, joille ilmaantui lääkevasta-aineita, tiedot turvallisuudesta kuitenkin tutkittiin eikä erityisesti seurattavia haittatapahtumia havaittu.
Croatian: Međutim, pregledani su pojedinačni podaci o sigurnosti za slučajeve pozitivne na protutijela na lijek koji su se pojavili tijekom liječenja, te nisu zabilježni nikakvi značajni štetni događaji.
Finnish: Nusinerseenin geenitoksisuudesta ei ole näyttöä.
Croatian: Nema dokaza da je nusinersen genotoksičan.
Finnish: Niiden potilaiden, joille aloitettiin Spinraza-hoito tutkimuksessa CS11 (n = 20), iän mediaani oli 4,0 vuotta (vaihteluväli 3-8 vuotta).
Croatian: Medijan dobi bolesnika u kojih je liječenje lijekom Spinraza počelo tijekom ispitivanja CS11 (n = 20) bio je 4,0 godina (raspon od 3 do 8 godina).
Finnish: Spinrazahoitoa lannepistona saaneilla potilailla on havaittu vakavia infektioita, kuten meningiittiä.
Croatian: Među bolesnicima liječenim lijekom Spinraza primijenjenim putem lumbalne punkcije opažena je ozbiljna infekcija kao što je meningitis.
Finnish: Niistä 12 potilaasta (50 %), jotka eivät täyttäneet jatkuvan ventilaation määritelmää tutkimuksessa CS3B, 7 potilasta (58 %) oli elossa ja ilman jatkuvaa ventilaatiota tutkimuksessa CS11.
Croatian: Od dvanaest bolesnika (50 %) koji nisu zadovoljili kriterije definicije trajne ventilacije u ispitivanju CS3B, u ispitivanju CS11 bilo je živo bez trajne ventilacije 7 bolesnika (58 %).
Finnish: Jos ylläpitoannos unohtuu tai myöhästyy, Spinrazaa pitää antaa mahdollisimman pian, minkä jälkeen antoa jatketaan 4 kuukauden välein.
Croatian: Ako se zakasni ili propusti doza održavanja, lijek Spinraza je potrebno primijeniti čim prije te nastaviti s doziranjem svaka 4 mjeseca.
Finnish: 5 Perustuu logistiseen regressioon: hoidon teho ja säätö kunkin potilaan iän mukaan seulontavaiheessa ja HFMSE-pisteiden mukaan lähtötilanteessa 6 Nimellinen p-arvo
Croatian: 5Na temelju logističke regresije s učinkom liječenja i prilagodbom za dob ispitanika na probiru i rezultat HFMSE na početku.
Finnish: Nusinerseeni metaboloituu hitaasti, pääasiassa eksonukleaasi (3' ja 5') -välitteisen hydrolyysin kautta, eikä se ole CYP450-entsyymien substraatti, estäjä eikä indusoija.
Croatian: Nusinersen se sporo metabolizira i to pretežno putem hidrolize posredovane egzonukleazama (3' i 5') te nije supstrat, inhibitor ili induktor enzima CYP450.
Finnish: Spinraza annetaan injektiona alaselkään.
Croatian: Spinraza se daje injekcijom u donji dio leđa.
Finnish: Intratekaalinen nusinerseeni-injektio aivo-selkäydinnesteeseen mahdollistaa nusinerseenin täydellisen jakautumisen aivo-selkäydinnesteestä keskushermoston kohdekudoksiin.
Croatian: Intratekalna injekcija nusinersena u cerebrospinalni likvor omogućuje nusinersenu u cerebrospinalnom likvoru da se u potpunosti distribuira do ciljnih tkiva u središnjem živčanom sustavu (SŽS).
Finnish: Ensisijaisen eliminaatioreitin oletetaan olevan nusinerseenin ja sen metaboliittien erittyminen virtsaan.
Croatian: Očekivani primarni put eliminacije nusinersena i njegovih metabolita je izlučivanje mokraćom.
Finnish: Yksi Spinraza-pakkaus sisältää yhden injektiopullon.
Croatian: Jedna kutija lijeka Spinraza sadrži jednu bočicu.
Finnish: Spinraza-hoitoa saaneet potilaat
Croatian: Bolesnici liječeni lijekom Spinraza
Finnish: Jos liuosta ei käytetä eikä injektiopulloa avata, se pitää palauttaa jääkaappiin.
Croatian: Ako bočica ostane neotvorena i otopina nije upotrijebljena, potrebno ju je vratiti u hladnjak.
Finnish: Spinraza auttaa elimistöä tuottamaan enemmän SMN-valkuaisainetta, jota SMA:ta sairastavilla ei ole riittävästi.
Croatian: Spinraza djeluje tako što pomaže tijelu da proizvede više proteina SMN koji nedostaje osobama sa spinalnom mišićnom atrofijom.
Finnish: Keskustele lääkärin kanssa ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Spinrazaa.
Croatian: Obratite se svom liječniku prije nego što Vi ili Vaše dijete primite lijek Spinraza.
Finnish: Osa tapahtumista oli ilmaantunut välittömästi injektion jälkeen ja osa jopa 1 viikon kuluttua injektiosta.
Croatian: Za 11 od tih 20 slučajeva prijavljeno je vrijeme pojave, koje se kretalo od neposredno nakon ubrizgavanja do 1 tjedan nakon ubrizgavanja.
Finnish: 0,5 (95 %:n luottamusväli: -0,6; 1,6)
Croatian: 0,5 (95% CI: -0,6; 1,6)
Finnish: Kun näitä tietoja tarkastellaan yhdessä, näyttöä syy-yhteydestä nusinerseenin annon ja yliherkkyyden välillä on riittävästi, ja valmistetietoja on päivitettävä asianmukaisesti.
Croatian: Sveukupno, postoji dovoljno dokaza za uzročnoposljedičnu povezanost primjene nusinersena i preosjetljivosti, pa je u skladu s time potrebno ažurirati informacije o lijeku.
Finnish: Spinraza-hoidon saa aloittaa vain lääkäri, joka on perehtynyt spinaalisen lihasatrofian (spinal muscular atrophy, SMA) hoitoon.
Croatian: Liječenje lijekom Spinraza smije započeti samo liječnik s iskustvom u liječenju spinalne mišićne atrofije (SMA).
Finnish: RULM-kokonaispisteiden keskimääräinen muutos lähtötilanteesta kuukauteen 152,3
Croatian: Srednja vrijednost promjene ukupnog RULM rezultata od početne vrijednosti do 15. mjeseca2,3
Finnish: Virtsakoetta ei välttämättä tarvitse ottaa joka kerran, kun sinulle tai lapsellesi annetaan Spinrazaa.
Croatian: To ne mora biti potrebno svaki put kada Vi ili Vaše dijete trebate primiti lijek Spinraza.
Finnish: CS5 (3 kopiota) CS5 (2 kopiota) CS3A CS3B-hoito + CS11 CS11 (CS3B-lumetoimenpide) CS3B-lumetoimenpide
Croatian: CS5 (br. 3) CS5 (br. 2) CS3A CS3B lijek + CS11 CS11 (CS3B placebo) CS3B placebo
Finnish: 4Arvioitiin viimeisellä päivien 183, 302 ja 394 tutkimuskäynneistä.
Croatian: 4Ocijenjeno prilikom posljednjeg pregleda bolesnika u ispitivanju na 183. dan, 302. dan ili 394. dan.
Finnish: Myyntiluvan myöntämisen jälkeinen tehotutkimus (PAES): Nusinerseenin pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on oireinen spinaalinen lihasatrofia, myyntiluvan haltijan tulee toteuttaa faasin 3 avoin jatkotutkimus (SHINE, CS11) ja toimittaa sen tulokset.
Croatian: Ispitivanje djelotvornosti lijeka nakon davanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet (PAES): Da bi procijenio dugoročnu djelotvornost i sigurnost primjene nusinersena u simptomatskih bolesnika sa spinalnom mišićnom atrofijom, nositelj odobrenja mora provesti otvoreni nastavak ispitivanja faze 3 (SHINE, CS11) i podnijeti rezultate tog ispitivanja.
Finnish: HFMSE-kokonaispisteiden muutos lähtötilanteesta kuukauden 15 kohdalla1,2,3
Croatian: HFMSE rezultat Promjena od početne vrijednosti ukupnog HFMSE rezultata u 15. mjesecu1,2,3
Finnish: In vitro -tutkimukset osoittivat, että nusinerseeni ei indusoi eikä estä CYP450-välitteistä oksidatiivista metaboliaa eikä sillä sen vuoksi odoteta olevan yhteisvaikutuksia näitä metaboliareittejä käyttävien lääkevalmisteiden kanssa.
Croatian: Ispitivanja in vitro pokazala su da nusinersen nije ni induktor niti inhibitor oksidativnog metabolizma posredovanog CYP450 pa stoga ne bi trebao ometati druge lijekove koji koriste ove metaboličke puteve.
Finnish: Niistä potilaista, jotka eivät tarvinneet jatkuvaa ventilaatiota tutkimuksen CS11 lähtötilanteessa, suurin osa oli elossa ja ilman jatkuvaa ventilaatiota välianalyysin ajankohtana.
Croatian: Većina bolesnika bez trajne ventilacije na početku ispitivanja CS11 je u trenutku interim analize bila živa i bez trajne ventilacije.
Finnish: Tämän tutkimuksen potilaille todennäköisimpänä pidettiin tyypin I tai II SMA:n kehittymistä.
Croatian: Smatralo se da će bolesnici u ovom ispitivanju najvjerojatnije razviti tip II ili tip III SMA.
Finnish: Avaamaton Spinraza-injektiopullo voidaan poistaa jääkaapista ja tarvittaessa palauttaa takaisin jääkaappiin.
Croatian: Neotvorene bočice lijeka Spinraza mogu se izvaditi iz hladnjaka i ponovno vratiti u hladnjak po potrebi.
Finnish: 1Tutkimus CS3B lopetettiin, kun ensisijaisen päätetapahtuman tilastollisessa välianalyysissa saatiin positiivinen tulos (tilastollisesti merkitsevästi suurempi prosenttiosuus Spinraza-ryhmän potilaista täytti motorisen kehitystason saavuttamisen määritelmän verrattuna lumetoimenpideryhmän potilaisiin (41 % vs. 0 %, p < 0,0001).
Croatian: 1Ispitivanje CS3B bilo je zaustavljeno nakon pozitivne statističke analize mjere primarnog ishoda u interim analizi (statistički značajno veći postotak bolesnika zadovoljio je definiciju odgovora na liječenje s obzirom na postignute ključne točke motoričkog razvoja u skupini koja je primala lijek Spinraza (41%) nego u kontrolnoj skupini u kojoj je proveden placebo postupak (0%), p<0,0001).
Finnish: Yksi ml sisältää 2,4 mg nusinerseeniä.
Croatian: Jedan ml sadrži 2,4 mg nusinersena.
Finnish: - Yksi ml sisältää 2,4 mg nusinerseeniä.
Croatian: - Jedan ml sadrži 2,4 mg nusinersena.
Finnish: Kuvassa esitetyt potilasjoukot: CS5-tutkimuksen ITT-potilasjoukon tutkittavat, joiden SMN2-geenin kopioiden määrä esitetty sulkeissa; CS3A: tutkittavat, joilla kaksi SMN2-geenin kopiota; CS3B: ITT-potilasjoukon tutkittavat, joilla kaksi SMN2-geenin kopiota.
Croatian: Populacija prikazana na slici: Ispitanici iz CS5 u ITT populaciji s brojem kopija SMN2 naznačenim u zagradama, CS3A: ispitanici s 2 kopije SMN2, CS3B: ispitanici s 2 kopije SMN2 u ITT populaciji.
Finnish: In vitro -tutkimukset osoittivat olevan epätodennäköistä, että kilpailu plasman proteiineihin sitoutumisesta, kilpailu kuljettajaproteiinien kanssa tai kuljettajaproteiinien esto johtaisi yhteisvaikutuksiin nusinerseenin kanssa.
Croatian: In vitro ispitivanja pokazuju da je mala vjerojatnost interakcija s nusinersenom prouzročenih kompetitivnim vezanjem za proteine plazme ili kompeticijom s prijenosnicima ili njihovom inhibicijom.
Finnish: Natriumdivetyfosfaattidihydraatti, dinatriumfosfaatti, natriumkloridi, kaliumkloridi, kalsiumklorididihydraatti, magnesiumkloridiheksahydraatti, natriumhydroksidi, kloorivetyhappo, injektionesteisiin käytettävä vesi.
Croatian: Natrijev dihidrogenfosfat dihidrat, natrijev hidrogenfosfat, natrijev klorid, kalijev klorid, kalcijev klorid dihidrat, magnezijev klorid heksahidrat, natrijev hidroksid, kloridna kiselina, voda za injekcije.
Finnish: SMA:n kliinisten oireiden ja löydösten ilmaantuessa Spinraza-hoitoa saaneiden potilaiden iän mediaani oli 6,5 viikkoa ja lumetoimenpiteitä saaneiden 8 viikkoa; 99 %:lla potilaista oli kaksi SMN2geenin kopiota, minkä vuoksi todennäköisimpänä pidettiin tyypin I SMA:n kehittymistä.
Croatian: Medijan dobi u kojoj su počeli klinički znakovi i simptomi SMA bio je 6,5 tjedana u bolesnika liječenih lijekom Spinraza i 8 tjedana u kontrolnih bolesnika u kojih je proveden placebo postupak, s time da je 99% bolesnika imalo 2 kopije SMN2 gena te se smatralo da će najvjerojatnije razviti tip I SMA.
Finnish: In vitro -tutkimukset osoittivat, että nusinerseeni ei indusoi eikä estä CYP450-välitteistä metaboliaa.
Croatian: In vitro ispitivanja pokazala su da nusinersen nije ni induktor niti inhibitor metabolizma posredovanog CYP450.
Finnish: Tavanomainen Spinraza-annos on 12 mg.
Croatian: Kako se daje lijek Spinraza Uobičajena doza lijeka Spinraza je 12 mg.
Finnish: CS7 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumetoimenpiteillä kontrolloitu faasin 2 tutkimus oireisilla potilailla, joilla on diagnosoitu imeväisiässä alkanut SMA (≤ 6 kuukautta) tai myöhemmin alkanut SMA (> 6 kuukautta) ja 2 tai 3 SMN2-geenin kopiota (osa 1), jota seuraa pitkäkestoinen avoin jatkovaihe (osa 2).
Croatian: CS7 randomizirano je dvostruko slijepo ispitivanje faze 2 s placebo postupkom u simptomatskih bolesnika u kojih je dijagnosticiran SMA s početkom u dojenačkoj dobi (≤ 6 mjeseci) ili SMA s kasnijim početkom (> 6 mjeseci) te 2 ili 3 kopije SMN2 (1. dio) nakon kojeg je slijedila dugotrajna faza otvorenog nastavka ispitivanja (2. dio).
Finnish: Pakkausseloste: Tietoa käyttäjälle Spinraza 12 mg injektioneste, liuos nusinerseeni
Croatian: Uputa o lijeku: Informacije za korisnika Spinraza 12 mg otopina za injekciju nusinersen
Finnish: Poikkeuksen muodosti epätasapaino niiden potilaiden osuudessa, jotka olivat jossakin vaiheessa kyenneet seisomaan ilman tukea (13 % potilaista Spinraza-ryhmässä ja 29 % lumetoimenpideryhmässä) tai kävelemään tuettuna (24 % potilaista Spinraza-ryhmässä ja 33 % lumetoimenpideryhmässä).
Croatian: Početne značajke bolesti uglavnom su bile slične, osim nesrazmjera u udjelu bolesnika koji su ikad mogli stajati bez pridržavanja (13% bolesnika u skupini koja je primala lijek Spinraza i 29% u kontrolnoj skupini u kojoj je proveden placebo postupak) ili hodati uz pridržavanje (24% bolesnika u skupini koja je primala lijek Spinraza i 33% u kontrolnoj skupini u kojoj je proveden placebo postupak).
Finnish: Iän mediaani ensimmäisen annoksen ajankohtana oli 22 vuorokautta.
Croatian: Medijan dobi kad su primili prvu dozu iznosio je 22 dana.
Finnish: Trombosytopenia ja veren hyytymiseen liittyvät poikkeavuudet
Croatian: Trombocitopenija i poremećaji koagulacije
Finnish: Potilaat satunnaistettiin suhteessa 2:1 saamaan joko Spinrazaa (3 latausannosta ja niiden jälkeen ylläpitoannoksia 6 kuukauden välein) tai lumetoimenpiteitä 324 - 482 päivän hoidon ajan.
Croatian: Bolesnici su bili randomizirani u omjeru 2:1 u skupinu koja je primala lijek Spinraza (3 udarne doze i doze održavanja svakih 6 mjeseci) ili skupinu u kojoj je proveden placebo postupak, a liječenje je trajalo u rasponu od 324 do 482 dana.
Finnish: Spinrazan käyttöä ei ole tutkittu potilailla, joilla on syntyessään vaikea hypotonia ja hengityksen vajaatoiminta, ja vaikean survival motor neuron (SMN) -proteiinin puutoksen vuoksi nämä potilaat eivät ehkä saa hoidosta kliinisesti merkittävää hyötyä.
Croatian: Bolesnici s izrazitom hipotonijom i respiratornim zatajenjem pri rođenju, u kojih lijek Spinraza nije ispitan, možda neće imati klinički značajnu korist zbog teškog nedostatka proteina SMN (engl.
Finnish: Spinraza-hoidon ensin tutkimuksessa CS11 aloittaneiden potilaiden (n = 24, lumetoimenpiteet tutkimuksessa CS3B) iän mediaani oli 17,8 kuukautta (vaihteluväli 10-23 kuukautta) ja keskimääräiset CHOP INTEND -pisteet 17,25 (vaihteluväli 2,0-46,0) tutkimuksen CS11 lähtötilanteessa.
Croatian: Medijan dobi bolesnika koji su prvi put liječeni lijekom Spinraza u ispitivanju CS11 (n = 24, kontrolna skupina s placebom u ispitivanju CS3B) bio je 17,8 mjeseci (raspon od 10 do 23 mjeseca), a srednja vrijednost rezultata na početku ispitivanja CS11 za CHOP INTEND bila je 17,25 (raspon od 2,0 do
Finnish: Motoristen toimintojen paranemista havaittiin potilailla, jotka jatkoivat Spinraza-hoidon saamista tutkimuksesta CS3B, sekä potilailla, joille aloitettiin Spinraza-hoito tutkimuksessa CS11 (kuva 3).
Croatian: Poboljšanja motoričke funkcije uočena su u bolesnika koji su nastavili primati lijek Spinraza nakon ispitivanja CS3B, kao i u onih u kojih je Spinraza uvedena u ispitivanju CS11 (slika 3), pri čemu je veća korist primijećena u onih u kojih je liječenje počelo ranije.
Finnish: Spinrazaa käytetään spinaaliseksi lihasatrofiaksi (spinal muscular atrophy, SMA) kutsutun perinnöllisen sairauden hoitoon.
Croatian: Spinraza se primjenjuje za liječenje genetske bolesti koja se naziva spinalna mišićna atrofija (SMA).
Finnish: Loppuanalyysissa havaittiin tilastollisesti merkitsevää paranemista HFMSE-pisteissä lähtötilanteesta kuukauteen 15 Spinraza-hoitoa saaneessa ryhmässä verrattuna lumetoimenpideryhmään (taulukko 3, kuva 2).
Croatian: U završnoj analizi, u skupini koja je primala Spinrazu opaženo je statistički značajno poboljšanje rezultata HFMSE od početka do 15. mjeseca u usporedbi s kontrolnom skupinom u kojoj je proveden placebo postupak (tablica 3, slika 2).
Finnish: Spinraza (n = 84)
Croatian: Kontrola(N=42)
Finnish: Spinrazan vaikuttava aine on nusinerseeni, joka kuuluu antisense-oligonukleotidien lääkeryhmään.
Croatian: Spinraza sadrži djelatnu tvar nusinersen koja pripada skupini lijekova poznatih pod nazivom protusmjerni oligonukleotidi.
Finnish: Spinraza-hoitoa saaneiden potilaiden iän mediaani ensimmäisen annoksen yhteydessä oli 164,5 vuorokautta ja kontrolliryhmän potilaiden iän mediaani ensimmäisen lumetoimenpiteen kohdalla 205 vuorokautta.
Croatian: Medijan dobi u kojoj su bolesnici primili prvu dozu iznosio je 164,5 dana u liječenih bolesnika i 205 dana u kontrolnih bolesnika u kojih je proveden placebo postupak.
Finnish: Sitoutumalla antisense-oligonukleotidi syrjäyttää silmukointitekijöitä, jotka normaalisti estävät silmukointia.
Croatian: Svojim vezanjem, protusmjerni oligonukleotid istiskuje čimbenike prekrajanja, koji inače potiskuju prekrajanje.
Finnish: Virtsan proteiinipitoisuus suositellaan tarkistamaan laboratoriokokeen avulla (suositeltavin näyte on aamun ensimmäinen virtsa) kliinisen tarpeen mukaan.
Croatian: Ako je klinički indicirano, preporučuje se određivanje proteina u mokraći (po mogućnosti iz uzorka prve jutarnje mokraće).
Finnish: Analyysi tehtiin ITT-potilasjoukosta (Spinraza: n = 84; lumetoimenpiteet: n = 42), ja niiden potilaiden lähtötilanteen jälkeiset HFMSE-tiedot, jotka eivät olleet käyneet kuukauden 15 tutkimuskäynnillä, korvattiin käyttämällä useiden puuttuvien tietojen korvausmenetelmää.
Croatian: Analiza je provedena na populaciji predviđenoj za liječenje (ITT) (Spinraza: n=84; kontrola placebo postupkom: n=42), a HFMSE podaci prikupljeni nakon početka ispitivanja u bolesnika kojima nije proveden pregled u 15. mjesecu pripisani su metodom višestruke imputacije.
Finnish: Taulukko 2: Ensisijaiset ja toissijaiset päätetapahtumat loppuanalyysissa - tutkimus CS3B Tehon muuttuja
Croatian: Tablica 2: Mjere primarnog i sekundarnog ishoda u završnoj analizi - ispitivanje CS3B Parametar djelotvornosti
Finnish: Jos jokin latausannoksista unohtuu tai myöhästyy, Spinrazaa pitää antaa mahdollisimman pian, minkä jälkeen antoa jatketaan määrätyllä tiheydellä (annosten väli vähintään 14 vuorokautta).
Croatian: Ako se zakasni ili propusti udarna doza, lijek Spinraza je potrebno primijeniti čim prije, u razmaku od najmanje 14 dana između doza, te nastaviti s doziranjem prema propisanoj učestalosti.
Finnish: Myyntiluvan myöntämisen jälkeinen tehotutkimus (PAES): Nusinerseenin pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on vielä oireeton spinaalinen lihasatrofia, myyntiluvan haltijan tulee toteuttaa faasin 2 avoin tutkimus (NURTURE, SM201) ja toimittaa sen tulokset.
Croatian: Ispitivanje djelotvornosti lijeka nakon davanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet (PAES): Da bi procijenio dugoročnu djelotvornost i sigurnost primjene nusinersena u predsimptomatskih bolesnika sa spinalnom mišićnom atrofijom, nositelj odobrenja treba provesti otvoreno ispitivanje faze 2 (NURTURE (SM201)) i podnijeti rezultate tog ispitivanja.
Finnish: Vain kävelykykyisille potilaille tehtiin 6 minuutin kävelytesti (6MWT).
Croatian: 6-Minute Walk Test, 6MWT) proveden je samo u bolesnika koji su mogli hodati.
Finnish: 6MWT-kävelytestin keskimääräinen tulos oli 278,5 metriä (keskihajonta 206,46) päivänä 253 ja 333,6 metriä (keskihajonta 176,47) päivänä 1 050.
Croatian: Srednja vrijednost prevaljenog puta u šestominutnom testu hodanja bila je 278,5 metara (SD 206,46) na 253. dan i 333,6 metara (SD 176,47) na 1050. dan.
Finnish: Ensisijainen päätetapahtuma oli niiden potilaiden osuus, joiden pisteet paranivat yhdessä tai useammassa motorisen kehitystason kategoriassa [HINE-testin 2. osan mukaan eli ≥ 2 pisteen paraneminen (tai enimmäispisteet) potkimiskyvyssä tai tahdonalaisessa tarttumisessa TAI ≥ 1 pisteen paraneminen jossakin seuraavista motorisista kehitystasoista: pään hallinta, kääntyminen, istuminen, ryömiminen, seisominen tai käveleminen].
Croatian: Mjera primarnog ishoda bila je udio bolesnika s poboljšanjem u jednoj ili više kategorija ključnih točki motoričkog razvoja (prema 2. dijelu pregleda HINE: povećanje za ≥2 boda [ili maksimalni broj bodova] u sposobnosti udaranja nožicama ili voljnog hvata ILI povećanje za ≥1 boda za ključne točke motoričkog razvoja u pogledu kontrole glave, prevrtanja, sjedenja, puzanja, stajanja ili hodanja).