FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Polish: Nie stwierdzono istotnych zaburzeń rozwoju w okresie zarodkowym i płodowym w badaniu u zarodków i płodów myszy i królików ani nie obserwowano istotnych zaburzeń w badaniu płodności i wczesnego okresu zarodkowego u myszy.
Norwegian Bokmål: Det ble ikke observert noen negative funn på embryoføtal utvikling i en embryoføtal studie hos mus og kanin, og det ble ikke observert noen negative funn i en musefertilitets- og tidlig embryonal utviklingsstudie.
Polish: A. WYTWÓRCY BIOLOGICZNEJ SUBSTANCJI CZYNNEJ ORAZ WYTWÓRCY ODPOWIEDZIALNI ZA ZWOLNIENIE SERII
Norwegian Bokmål: A. TILVIRKERE AV BIOLOGISKE VIRKESTOFFER OG TILVIRKERE ANSVARLIG
Polish: Wykonywać w warunkach aseptycznych
Norwegian Bokmål: Bruk aseptisk teknikk
Polish: Pacjenci, u których występują reakcje nadwrażliwości, mogą być badani na obecność przeciwciał IgE przeciwko alglukozydazie alfa i innych mediatorów reakcji anafilaktycznej.
Norwegian Bokmål: Pasienter som opplever overfølsomhetsreaksjoner kan også bli testet for IgE-antistoffer til alglukosidase alfa og andre mediatorer for anafylaksi.
Polish: Podawana dawka zależy od masy ciała.
Norwegian Bokmål: Dosen du får er basert på kroppsvekt.
Polish: Nie przeprowadzono badań interakcji z innymi lekami.
Norwegian Bokmål: Det er ikke utført noen formelle interaksjonsstudier.
Polish: W dwóch dodatkowych otwartych badaniach klinicznych produktu leczniczego Myozyme z 24 miesięcznym okresem kontrolnym, dziesięciu pacjentów z ciężką, późną postacią choroby Pompego (umiarkowane do ciężkiego upośledzenie motoryczne i wentylacja wspomagana) wykazywało zmienną odpowiedź pod względem czynności ruchowych oraz oddechowych, głównie w postaci umiarkowanej poprawy w porównaniu z ich początkową znaczną utratą czynności ruchowych i oddechowych przed rozpoczęciem leczenia (AGLU03105, AGLU041107).
Norwegian Bokmål: I ytterligere to åpne kliniske studier med Myozyme med 24 måneders oppfølging, viste ti pasienter med alvorlig sent oppstått Pompes sykdom (moderat til alvorlig motorisk svekkelse og assistert ventilering) variabel respons på målinger av motorisk funksjon og lungefunksjon, for det meste i form av en beskjeden forbedring (AGLU03105, AGLU04107).
Polish: Uważa się, że produkt leczniczy Myozyme przywraca aktywność lizosomalnej kwaśnej glukozydazy alfa, prowadząc do stabilizacji lub odbudowy funkcji mięśnia sercowego i mięśni szkieletowych (w tym mięśni oddechowych).
Norwegian Bokmål: Det antas at Myozyme vil gjenopprette lysosomal GAA-aktivitet og medføre stabilisering eller restaurasjon av kardial og skjelettmuskelfunksjon (inkludert musklene i respirasjonsorganene).
Polish: Jednak wysokie, utrzymujące się miana przeciwciał IgG również występują u niektórych pacjentów z dodatnim wynikiem badania CRIM.
Norwegian Bokmål: Imidlertid opptrer høye og vedvarende IgG-antistofftitere også hos enkelte CRIMpositive pasienter.
Polish: Immunomodulacja
Norwegian Bokmål: Immunogenisitet
Polish: Obraz kliniczny choroby Pompego można opisać, jako zespół chorób, począwszy od szybko postępującej postaci wczesnej (początek objawów choroby Pompego zwykle w ciągu pierwszego roku życia z bardzo krótką przewidywaną długością życia), aż do wolniej postępującej postaci późnej.
Norwegian Bokmål: Den kliniske presentasjonen av Pompes sykdom kan beskrives som et sykdomsspekter som varierer fra en hurtig progredierende infantil form (symptomene på Pompes sykdom oppstår typisk innen det første leveåret og har en svært kort forventet levetid) til en mindre hurtig progredierende sent oppstått form (symptomer på Pompes sykdom oppstår typisk etter det første leveåret).
Polish: W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji należy zwrócić się do miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:
Norwegian Bokmål: For ytterligere informasjon om dette legemidlet bes henvendelser rettet til den lokale representanten for innehaveren av markedsføringstillatelsen
Polish: Wszelkie resztki niewykorzystanego produktu należy zniszczyć.
Norwegian Bokmål: Eventuelt ubrukt legemiddel må destrueres.
Polish: Jednak nie stwierdzono oczywistego związku pomiędzy zahamowaniem wychwytu a pierwszorzędowymi wynikami skuteczności (patrz punkt 4.4).
Norwegian Bokmål: Det var likevel ingen åpenbar sammenheng mellom inhibisjon av opptak og de ko-primære effektendepunktene (se pkt.
Polish: Delikatnie odwrócić lub masować worek, aby wymieszać rozcieńczony roztwór.
Norwegian Bokmål: Snu infusjonsposen forsiktig opp ned eller masser den forsiktig for å blande den fortynnede oppløsningen.
Polish: Wykazano, że filtr 0,2 µm w linii dożylnej usuwa widoczne cząsteczki i nie powoduje widocznej utraty lub zmniejszenia aktywności białek.
Norwegian Bokmål: Det ble demonstrert at bruken av et 0,2 µm in-line filter fjerner synlige partikler, og fører ikke til noe synlig tap av protein eller aktivitet.
Polish: Zaburzenia układu immunologicznego często
Norwegian Bokmål: Forstyrrelser i immunsystemet vanlige
Polish: Korzyści leczenia w zakresie czynności ruchowych, obejmujące odzyskanie zdolności motorycznych, obserwowano u kilku pacjentów.
Norwegian Bokmål: Motorisk funksjonsbedring, inkludert gjenvinning av tapte motoriske funksjoner, ble sett hos noen pasienter.
Polish: 2 Działania zgłoszone u 60 pacjentów z późną postacią choroby Pompego w badaniu klinicznym kontrolowanym placebo.
Norwegian Bokmål: 2 Bivirkninger rapportert fra 60 pasienter med sent oppstått Pompes sykdom i en placebo-kontrollert studie.
Polish: Po upływie 52 tygodni wszyscy pacjenci kontynuowali leczenie przez łączny okres przekraczający 3 lata (168 tygodni, mediana 121 tygodni).
Norwegian Bokmål: Etter 52 uker fortsatte alle pasientene med behandling i opp til mer enn 3 år (168 uker med en median på 121 uker).
Polish: Inne nazwy choroby Pompego to choroba spichrzania glikogenu typu II, niedobór kwaśnej maltazy i glikogenoza typu II.
Norwegian Bokmål: Andre navn på Pompes sykdom er glykogenlagringssykdom type II (GSD-II), sur maltasemangel (AMD) og glykogenose type II.
Polish: U pacjentów z chorobą Pompego istnieje ryzyko wystąpienia zakażeń układu oddechowego z powodu postępujących zmian chorobowych obejmujących mięśnie oddechowe.
Norwegian Bokmål: Pasienter med Pompes sykdom har risiko for å få luftveisinfeksjoner på grunn av den progressive effekten av sykdommen på de respiratoriske musklene.
Polish: 50 mg proszku w fiolce ze szkła typu 1 z korkiem z silikonizowanego butylu, aluminiowym kapslem zabezpieczającym oraz zrywalnym wieczkiem z plastiku.
Norwegian Bokmål: 50 mg pulver i et hetteglass (Type 1 glass) med propp (silikonisert butyl) og en forsegling (aluminium) med lokk som kan vippes av (plast).
Polish: Po 104 tygodniach leczenia u wszystkich 13 pacjentów dostępnych analizie uzyskano utrzymanie lub poprawę grupy percentylowej masy ciała odpowiedniej do wieku (powyżej 3. percentyla), wszystkich 12 pacjentów dostępnych analizie zaklasyfikowano powyżej 3. percentyla dla wzrostu i wszystkich 12 pacjentów powyżej 3. percentyla dla obwodu głowy.
Norwegian Bokmål: Etter 104 behandlingsuker hadde alle 13 pasienter med tilgjengelige data opprettholdt eller forbedret aldersekvivalent vektpersentil (over 3.persentil), alle 12 pasienter med tilgjengelige data var over 3.persentilen for lengde, og alle 12 pasienter med tilgjengelige data befant seg over 3.persentil for hodeomkrets.
Polish: Drżenie Ból głowy
Norwegian Bokmål: Tremor Hodepine
Polish: Brak danych klinicznych dotyczących wpływu alglukozydazy alfa na płodność.
Norwegian Bokmål: Det finnes ingen kliniske data om effekten av alglukosidase alfa på fertilitet.
Polish: Tabela 4: Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych: wyniki oceniające skuteczność w badaniu klinicznym kontrolowanym placebo
Norwegian Bokmål: Tabell 4: Endring fra baseline: effektendepunkter i den placebo-kontrollerte studien Myozyme (N = 60)
Polish: Przeżycie w grupie leczonych pacjentów porównano do przeżycia w podobnej historycznej kohorcie pacjentów nieleczonych, przy zastosowaniu analizy regresji proporcjonalnych hazardów Coxa (patrz Tabela 3).
Norwegian Bokmål: Overlevelse hos pasienter som fikk behandling ble sammenlignet med overlevelse i en lignende historisk kohort av ubehandlete pasienter ved hjelp av en Cox regresjonsanalyse (se Tabell 3).
Polish: Dystrybucja i eliminacja Po pierwszym i szóstym wlewie produktu leczniczego Myozyme średnie maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) wynosiło od 178,2 do 263,7 µg/ml odpowiednio dla dawki 20 mg/kg mc. i 40 mg/kg mc.
Norwegian Bokmål: Etter første og sjette infusjon av Myozyme, varierte gjennomsnittlig maksimum plasmakonsentrasjoner (Cmax) fra 178,2 til 263,7 µg/ml for henholdsvis 20 mg/kg og 40 mg/kg dosegruppene.
Polish: Całość danych sugeruje, że u pacjentów z wczesną postacią choroby wczesne rozpoznanie i leczenie we wczesnym etapie choroby mogą mieć kluczowe znaczenie dla osiągnięcia najlepszych wyników.
Norwegian Bokmål: Samlet tyder dataene på at tidlig diagnose og behandling i et tidlig stadium av sykdommen, kan være avgjørende for å oppnå best mulig resultat hos pasienter med infantil sykdom.
Polish: Jeżeli podczas bezpośredniej kontroli zauważone zostaną cząstki stałe inne niż opisane powyżej lub zmieni się barwa roztworu, nie należy używać koncentratu.
Norwegian Bokmål: Dersom du ved umiddelbar inspeksjon ser fremmedlegemer andre enn dem som beskrives ovenfor, eller dersom oppløsningen er misfarget, skal du ikke bruke legemidlet.
Polish: Biegunka Wymioty Nudności3
Norwegian Bokmål: Diaré Oppkast Kvalme3
Polish: Pacjenci otrzymywali produkt leczniczy Myozyme w dawce 20 mg/kg mc. raz na dwa tygodnie przez 52 tygodnie, z wyjątkiem 8 pacjentów, którzy otrzymywali dawkę 40 mg/kg mc. po upływie co najmniej 26 tygodni leczenia.
Norwegian Bokmål: Pasienter fikk 20 mg/kg Myozyme én gang hver andre uke i 52 uker, med unntak av 8 pasienter som fikk 40 mg/kg etter minimum 26 uker med behandling.
Polish: Jak przechowywać lek Myozyme
Norwegian Bokmål: Hvordan du oppbevarer Myozyme
Polish: Nie odwracać, nie wirować i nie wstrząsać fiolki.
Norwegian Bokmål: Ikke snu det opp ned, vri eller rist på hetteglasset.
Polish: Wydaje się, że prawdopodobieństwo niekorzystnego przebiegu choroby i wytworzenia się stałych, wysokich mian przeciwciał IgG jest większe wśród pacjentów z ujemnym wynikiem badania CRIM (ang. Cross Reactive Immunologic Material), u których endogenne białko GAA nie zostało wykryte przy zastosowaniu analizy Western blot, niż wśród pacjentów z dodatnim wynikiem badania CRIM, u których endogenne białko GAA zostało wykryte przy zastosowaniu tej samej analizy i (lub) w oparciu o analizę genotypu.
Norwegian Bokmål: Sannsynligheten for et dårlig behandlingsutfall og for å utvikle høye og vedvarende IgG-antistofftitere ser ut til å være høyere blant CRIM-negative pasienter (Cross Reactive Immunologic Material-negative pasienter hvor Western Blot-analyse ikke har avdekket noe endogent GAA-protein), enn hos CRIM-positive pasienter hvor endogen GAA-protein ble avdekket med Western Blot-analyse og/eller forutsett basert på genotype).
Polish: Reakcję tę charakteryzują różne objawy, takie jak niskie ciśnienie tętnicze, dyskomfort w klatce piersiowej, uczucie ucisku w gardle, obrzęk twarzy, warg lub języka (obrzęk naczynioworuchowy), pokrzywka, zawroty głowy, wysypka, świąd skóry, nudności, wymioty, kaszel i skurcz oskrzeli (wykaz wszystkich reakcji związanych z infuzją, patrz punkt 4).
Norwegian Bokmål: En slik reaksjon omfatter ulike symptomer som lavt blodtrykk, ubehag i brystet, snøring i halsen, opphovning av ansikt, lepper eller tunge (angioødem), elveblest (urtikaria), svimmelhet, utslett, kløe i huden, kvalme, oppkast, hoste og bronkospasme (se avsnitt 4 for en oversikt over alle infusjonsrelaterte reaksjoner).
Polish: W 2. roku leczenia u 15 z 17 pacjentów stwierdzono dalszą poprawę pod względem percentyla dla masy ciała odpowiedniej do wieku (długość okresu leczenia dla poszczególnych pacjentów wyniosła 78−142 tygodnie, a średni okres obserwacji 111 tygodni), u 10 z 16 pacjentów stwierdzono dalszą poprawę w zakresie percentyla dla wzrostu odpowiedniego do wieku (średnia długość okresu leczenia dla poszczególnych pacjentów wyniosła 90−130 tygodni, a średni okres obserwacji 113 tygodni), u 11 z 15 pacjentów dalszą poprawę percentyla obwodu głowy odpowiedniego do wieku (długość okresu leczenia dla poszczególnych pacjentów wyniosła 90−130 tygodni, a średni okres obserwacji 110 tygodni).
Norwegian Bokmål: I studiens andre behandlingsår, hadde 15 av 17 pasienter ytterligere forbedret aldersekvivalent vektpersentil (med individuelle pasientbehandlinger som varte fra 78 til 142 uker, med en gjennomsnittlig oppfølgingsperiode på 111 uker), 10 av 16 pasienter hadde ytterligere forbedret persentilen for aldersekvivalent lengde (med individuelle pasientbehandlinger som varte fra 90 til 130 uker, med en gjennomsnittlig oppfølgingsperiode på 113 uker), og 11 av 15 pasienter hadde ytterligere forbedret persentilen for aldersekvivalent hodeomkrets (med individuelle pasientbehandlinger som varte fra 90 til 130 uker, med en gjennomsnittlig oppfølgingsperiode på 110 uker).
Polish: • Zespół nerczycowy: obrzęk kończyn dolnych, uogólniony obrzęk i utrata białka z moczem
Norwegian Bokmål: • Nefrotisk syndrom: opphovning i beina, generell opphovning og proteintap i urinen
Polish: Po 78 tygodniach u pacjentów leczonych produktem Myozyme stwierdzono wydłużenie odległości przemierzanej w czasie testu 6MWT oraz stabilizację czynności płuc wyrażaną jako % wartości należnej FVC w porównaniu do pacjentów leczonych placebo.
Norwegian Bokmål: Etter 78 uker viste pasienter som ble behandlet med Myozyme forbedringer i tilbakelagt gangavstand som målt ved 6MWT og stabilisering av lungefunksjon som målt ved FVC % predikert, sammenlignet med pasienter som hadde fått placebo.
Polish: Nie należy podawać leku Myozyme w okresie ciąży, jeśli nie jest to bezwzględnie konieczne.
Norwegian Bokmål: Myozyme må ikke brukes ved graviditet med mindre det er strengt nødvendig.
Polish: Opakowania zawierają 1, 10 lub 25 fiolek.
Norwegian Bokmål: Pakningsstørrelser på 1, 10 eller 25 hetteglass.
Polish: Rozpuszczenie i rozcieńczenie należy wykonywać w warunkach jałowych, zgodnie z zasadami dobrej praktyki.
Norwegian Bokmål: Rekonstituering og fortynning må utføres i overensstemmelse med regler for god aseptisk teknikk.
Polish: W historycznej, nieleczonej kohorcie po 30 miesiącach (2,5 roku) przy życiu pozostawało 5 z 47 pacjentów (10,6%) dostępnych analizie.
Norwegian Bokmål: Hos den ubehandlede historiske kohorten var 5 av 47 pasienter (10,6 %), hvor data var tilgjengelige, i live ved 30 måneders alder (2,5 år).
Polish: Lek Myozyme zawiera sód Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) w fiolce, jest więc zasadniczo „wolny od sodu".
Norwegian Bokmål: Dette legemiddelet inneholder mindre enn 1 mmol natrium (23 mg) per hetteglass, dvs. den er tilnærmet natriumsfri.
Polish: W grupie stosującej produkt Myozyme liczba pacjentów, u których wystąpiły IAR była nieznacznie większa niż w grupie placebo (28% wobec 23%).
Norwegian Bokmål: Litt flere pasienter i Myozyme-gruppen enn i placebo-gruppen opplevde IRR, (28 % versus 23 %).
Polish: Wodę do wstrzykiwań należy dodawać powoli kroplami po ściance fiolki, nie bezpośrednio na liofilizowaną masę.
Norwegian Bokmål: Legg til vann til injeksjonsvæsker sakte dråpe for dråpe ned langs siden på hetteglasset, og ikke direkte på den lyofiliserte kaken.
Polish: INNE OSTRZEŻENIA SPECJALNE, JEŚLI KONIECZNE
Norwegian Bokmål: EVENTUELLE ANDRE S PESIELLE ADVARSLER
Polish: Lekarz powinien rozważyć zagrożenia i korzyści wynikające z ponownego zastosowania leku Myozyme.
Norwegian Bokmål: Legen din bør vurdere risiko og fordeler ved å readministrere Myozyme.
Polish: 4.4 Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania
Norwegian Bokmål: 4.4 Advarsler og forsiktighetsregeler
Polish: U niewielkiego odsetka pacjentów (< 1%) w badaniach klinicznych i doświadczeniach po wprowadzeniu do obrotu podczas infuzji produktu leczniczego Myozyme doszło do wstrząsu anafilaktycznego i (lub) zatrzymania akcji serca, wymagającego resuscytacji.
Norwegian Bokmål: I kliniske studier og etter markedsføring utviklet et lite antall pasienter (<1 %) anafylaktisk sjokk og/eller hjertestans under infusjon med Myozyme, som krevde livreddende tiltak.
Polish: Sodu diwodorofosforan jednowodny (E339) Disodu fosforan siedmiowodny (E339) Polisorbat 80 (E433)
Norwegian Bokmål: Natriumdihydrogenfosfatmonohydrat (E339) Dinatriumhydrogenfosfatheptahydrat (E339) Polysorbat 80 (E433)
Polish: Zwiększenie ciśnienia tętniczego nieznana
Norwegian Bokmål: Økt blodtrykk ikke kjent
Polish: Produktu leczniczego Myozyme nie podawać w okresie ciąży, jeśli nie jest to bezwzględnie konieczne.
Norwegian Bokmål: Myozyme må ikke gis ved graviditet med mindre det er klart nødvendig.
Polish: Delikatnie przechylić i obrócić każdą fiolkę.
Norwegian Bokmål: Vipp og rull hvert hetteglass forsiktig.
Polish: Dlatego u większości pacjentów leczonych produktem leczniczym Myozyme spodziewane jest wystąpienie serokonwersji.
Norwegian Bokmål: Serokonversjon forventes derfor å skje hos de fleste pasienter som behandles med Myozyme.
Polish: Należy wyliczyć liczbę fiolek przeznaczonych do rozpuszczania na podstawie indywidualnego schematu dawkowania dla danego pacjenta (mg/kg mc.) i wyjąć potrzebną liczbę fiolek z lodówki, aby osiągnęły temperaturę pokojową (około 30 minut).
Norwegian Bokmål: Bestem antall hetteglass som skal rekonstitueres basert på den enkelte pasientens doseregime (mg/kg) og ta de nødvendige hetteglassene ut av kjøleskapet slik at de når romtemperatur (ca. 30 minutter).
Polish: • jedno badanie we Włoszech z udziałem 74 pacjentów z późną postacią choroby z 48 miesięcznym okresem obserwacyjnym;
Norwegian Bokmål: • En italiensk studie med 74 pasienter med sent oppstått Pompes sykdom med opptil 48 måneders oppfølging
Polish: Uwaga: Wyniki otrzymano na podstawie analizy regresji proporcjonalnych hazardów Coxa, w której leczenie jest współzmienną zależną od czasu, ponadto uwzględniono wiek w chwili rozpoznania i wiek w chwili wystąpienia objawów.
Norwegian Bokmål: Merk: Resultatene er fra en Cox regresjonsanalyse som inkluderer behandling som en tidsvariabel kovariant, og dessuten inkluderer alder ved diagnosen og alder ved symptomstart.
Polish: Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Myozyme Nie odnotowano przypadku przedawkowania leku Myozyme.
Norwegian Bokmål: Dersom du får for mye Myozyme Det er ingen erfaring med overdosering av Myozyme.
Polish: Działania zgłoszone u 39 pacjentów z wczesną postacią choroby Pompego w dwóch badaniach klinicznych.
Norwegian Bokmål: 1 Bivirkninger rapportert fra 39 pasienter med infantil oppstått Pompes sykdom i to kliniske studier.
Polish: Ponieważ alglukozydaza alfa jest rekombinowanym białkiem ludzkim, nie wydaje się, aby występowały jej interakcje z innymi lekami, w których pośredniczy cytochrom P450.
Norwegian Bokmål: Fordi det er et rekombinant humant protein, er alglukosidase alfa en usannsynlig kandidat for cytokrom P450 mediert legemiddellegemiddelinteraksjoner.
Polish: W badaniach klinicznych, 39 pacjentów z rozpoznaniem wczesnej postaci choroby leczono produktem leczniczym Myozyme przez ponad 3 lata (168 tygodni, mediana 121 tygodni; patrz punkt 5.1).
Norwegian Bokmål: I kliniske studier ble 39 pasienter som ble angrepet av sykdommen i svært ung alder behandlet med Myozyme i mer enn tre år (168 uker med en median på 121 uker, se pkt.
Polish: W badaniu kontrolowanym placebo trwającym 78 tygodni, 90 pacjentów z późną postacią choroby Pompego, będących w wieku od 10 do 70 lat, było leczonych produktem Myozyme lub placebo po randomizacji w stosunku 2:1 (patrz punkt 5.1).
Norwegian Bokmål: I en placebo-kontrollert studie over 78 uker, ble 90 pasienter med sent oppstått Pompes sykdom mellom 10 og 70 år, behandlet med Myozyme eller placebo randomisert i en 2:1 fordeling (se pkt.
Polish: Cytowane wartości odsetkowe utrzymywały się do zakończenia badania (długość okresu leczenia poszczególnych pacjentów wyniosła 1-168 tygodni, a średni okres obserwacji 109 tygodni).
Norwegian Bokmål: Disse andelene ble opprettholdt fram til studiens slutt (med individuelle pasientbehandlingsperioder fra 1 til 168 uker, med en gjennomsnittlig oppfølgingsperiode på 109 uker).
Polish: Dziesięciu pacjentów z zaawansowaną późną postacią choroby Pompego (tj. osoby używające wózka inwalidzkiego - 10/10 i zależne od respiratora - 9/10) w wieku 9−54 lat było leczonych w programach rozszerzonego dostępu z zastosowaniem alglukozydazy alfa w dawce 20−40 mg/kg mc. raz na dwa tygodnie przez różne okresy: od 6 miesięcy do 2,5 roku.
Norwegian Bokmål: Ti pasienter med fremskredet sent oppstått Pompes sykdom (dvs. 10/10 var rullestolbrukere og 9/10 var respiratoravhengige) fra 9-54 år ble behandlet i utvidede programmer ("expanded access programmes") med alglukosidase alfa 20-40 mg/kg én gang hver andre uke i forskjellige tidsperioder mellom 6 måneder og 2,5 år.
Polish: Parametry echokardiograficznej oceny kardiomiopatii uległy poprawie, co potwierdzono zmniejszeniem się wskaźnika masy lewej komory (ang. Left Ventricular Mass - LVM).
Norwegian Bokmål: Bedring i grad av kardiomyopati ble målt som en reduksjon i venstre ventrikkelmasse (LVM) ved ekkokardiografi.
Polish: Należy wyliczyć liczbę fiolek przeznaczonych do rozpuszczania na podstawie indywidualnego schematu dawkowania (mg/kg) dla danego pacjenta i wyjąć potrzebną liczbę fiolek z lodówki, aby osiągnęły temperaturę pokojową (około 30 minut).
Norwegian Bokmål: Bestem antall hetteglass som skal rekonstitueres basert på den enkelte pasientens dosering (mg/kg), og ta de nødvendige hetteglassene ut av kjøleskapet slik at de kan nå romtemperatur, (ca. 30 minutter).
Polish: U pacjentów z zaawansowaną chorobą Pompego mogą wystąpić zaburzenia czynności serca i układu oddechowego, co może stwarzać większe ryzyko ciężkich powikłań wynikających z reakcji związanych z infuzją.
Norwegian Bokmål: Pasienter med fremskreden Pompes sykdom kan ha kompromittert hjerte- og pustefunksjon, som kan predisponere dem for en høyere risiko for alvorlige komplikasjoner fra reaksjoner forbundet med infusjonen.
Polish: W trakcie badania cała grupa 5 pacjentów, u których wyjściowo stosowano wentylację inwazyjną, nadal wymagała wspomagania oddychania (4 pacjentów przeżyło ponad 104 tygodnie, a jedna osoba zmarła).
Norwegian Bokmål: Alle 5 pasientene som fikk invasiv ventilasjon ved baseline trengte fortsatt ventilasjon gjennom hele studien, (4 pasienter overlevde etter uke 104, én døde).
Polish: Produkt leczniczy Myozyme jest wskazany w długotrwałej, enzymatycznej terapii zastępczej (ang. Enzyme Replacement Therapy - ERT) u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Pompego (niedoborem kwaśnej alfa- glukozydazy).
Norwegian Bokmål: Myozyme er indisert til langsiktig enzymerstatningsterapi (ERT) hos pasienter med en bekreftet diagnose på Pompes sykdom (syre-α-glukosidasemangel).
Polish: U pacjentów z późną postacią choroby Pompego zwykle występuje postępująca miopatia, głównie mięśni proksymalnych obręczy miednicy i obręczy barkowej, oraz różnego stopnia zajęcie układu oddechowego, ostatecznie prowadzące do głębokiego upośledzenia i (lub) konieczności wspomagania oddechu.
Norwegian Bokmål: Pasienter med sent oppstått Pompes sykdom har typisk progredierende myopati, fortrinnsvis i proksimalmusklene i bekken/skulder-området, og varierende grad av pusteproblemer, som til slutt fører til alvorlig uførhet og/eller behov for respiratorstøtte.
Polish: Po 52 tygodniach leczenia 14 z 18 pacjentów (77,8%) klasyfikowano w dotychczasowym lub wyższym percentylu dla masy ciała odpowiedniej do wieku (powyżej 3. percentyla), 14 z 15 pacjentów (93,3%) klasyfikowano powyżej 3. percentyla dla wzrostu, a 12 z 15 pacjentów (80%) powyżej 3. percentyla dla obwodu głowy.
Norwegian Bokmål: Etter 52 uker med behandling hadde 14 av 18 pasienter (77,8 %) opprettholdt eller forbedret aldersekvivalent vektpersentil, (over 3.persentil), 14 av 15 pasienter (93,3 %) befant seg over 3.persentil for lengde, og 12 av 15 pasienter (80 %) befant seg over 3.persentil for hodeomkrets.
Polish: Jeśli u pacjenta wystąpi tego rodzaju reakcja, należy o niej bezzwłocznie powiadomić lekarza.
Norwegian Bokmål: Opplever du slike reaksjoner, må du kontakte legen øyeblikkelig.