FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Bulgarian: Exjade съдържа активното вещество деферазирокс, което представлява „хелатор на желязото".
Latvian: Exjade satur aktīvo vielu deferaziroksu, kas ir „dzelzs helators".
Bulgarian: Да не се сдъвкват или поглъщат цели
Latvian: Nedrīkst košļāt vai norīt veselas.
Bulgarian: Лекарят ще ви каже колко трябва да приемате от новата таблетка.
Latvian: Ārsts Jums norādīs, cik daudz jauno tablešu Jums būs jālieto.
Bulgarian: Веднъж дневно могат да се вземат на гладно или с лека храна
Latvian: Reizi dienā, var tukšā dūšā vai kopā ar vieglu maltīti.
Bulgarian: Как да приемате таблетките
Latvian: Kā lietot tabletes?
Bulgarian: Помощно вещество: лактоза
Latvian: Palīgviela: laktoze
Bulgarian: Филмираните таблетки, които съдържат 90, 180 и 360 mg, са еквивалент на диспергиращите се таблетки, съдържащи съответно 125, 250 и 500 mg.
Latvian: Apvalkotās tabletes, kas satur 90, 180 un 360 mg, ir līdzvērtīgas disperģējamajām tabletēm, kas satur 125, 250 un 500 mg.
Bulgarian: Здравните специалисти ще бъдат уведомени за планираната дата за изтегляне на диспергиращите се таблетки от пазара.
Latvian: Veselības aprūpes speciālistiem tiks paziņots plānotais disperģējamo tablešu izņemšanas datums no tirgus.
Bulgarian: Диспергиращите се таблетки и новите филмирани таблетки се приемат веднъж дневно, за предпочитане по едно и също време всеки ден.
Latvian: • Disperģējamās tabletes un jaunās apvalkotās tabletes jālieto vienu reizi dienā katru dienu, vēlams vienā un tajā pašā laikā.
Bulgarian: Образователни материали за повишаване на осведомеността за разликите в дозите между различните видове таблетки.
Latvian: Izglītojošs materiāls informētības palielināšanai par dažāda veida tablešu devu atšķirībām.
Bulgarian: Трябва да се следват кратката характеристика на продукта и образователните материали относно употребата на Exjade, тъй като те предоставят важна информация за употребата му.
Latvian: • Exjade zāļu apraksts un izglītojošs materiāls par šo zāļu lietošanu ir jānodrošina, jo tie sniedz svarīgu informāciju par šo zāļu lietošanu.
Bulgarian: За да се избегнат грешки, предписанията за Exjade трябва да уточняват лекарствената форма (диспергиращи се таблетки или филмирани таблетки), предписаната доза в mg/kg/ден и изчислената доза на ден с концентрацията на филмираните или диспергиращите се таблетки.
Latvian: • Lai nepieļautu kļūdas zāļu lietošanā, Exjade receptēs jābūt norādītai zāļu formai (disperģējamās tabletes vai apvalkotās tabletes), izrakstītai devai mg/kg/dienā, un aprēķinātai dienas devai atbilstoši apvalkoto vai disperģējamo tablešu stiprumam.
Bulgarian: Разтварят се във вода, портокалов или ябълков сок.
Latvian: Izšķīdināt ūdenī vai citā dzērienā - apelsīnu sulā, ābolu sulā.
Bulgarian: В организма то се свързва с желязо, за да образува „хелат", който може да се изхвърли от организма,най-вече с изпражненията.
Latvian: Tas nozīmē, ka tas organismā sasaistās ar dzelzi, veidojot savienojumu „helātu", ko organisms var izvadīt, galvenokārt ar izkārnījumiem.
Bulgarian: Ако преминавате от диспергиращи таблетки към новите филмирани таблетки, ще имате нужда от по-малка доза.
Latvian: Ja pārejat no disperģējamajām tabletēm uz jaunajām apvalkotajām tabletēm, Jums būs jāuzņem mazāka deva.
Bulgarian: Овални, сини таблетки, които съдържат 90 mg (светлосиньо), 180 mg (средно тъмносиньо) и 360 mg (тъмносиньо)
Latvian: Ovālas formas tabletes zilā krāsā, satur 90 mg (gaiši zilā krāsā), 180 mg (vidēji zilā krāsā) un 360 mg (tumši zilā krāsā).
Bulgarian: Изчетете листовката и останалата информация, която сте получили заедно с таблетките си.
Latvian: • Izlasiet zāļu lietošanas instrukciju un citu informāciju, ko saņemat kopā ar tabletēm.
Bulgarian: След този период диспергиращите се таблетки Exjade, вече няма да се предлагат на пазара.
Latvian: Pēc tam Exjade disperģējamās tabletes vairs nebūs pieejamas tirgū.
Bulgarian: Кръгли бели таблетки, които съдържат 125 mg, 250 mg и 500 mg (всички бели)
Latvian: Apaļas formas tabletes baltā krāsā, satur 125 mg, 250 mg un 500 mg (visas baltā krāsā).
Bulgarian: Описание и концентрация
Latvian: Zāļu apraksts un stiprums
Bulgarian: Не съдържа лактоза
Latvian: Nesatur laktozi
Bulgarian: Като се има предвид, че диспергиращите се таблетки трябва да се приемат на гладно 30 минути преди хранене, филмираните таблетки могат да се приемат на гладно или с лека храна.
Latvian: • Ja disperģējamās tabletes bija jāieņem tukšā dūšā 30 minūtes pirms ēšanas, apvalkotās tabletes var ieņemt tukšā dūšā vai kopā ar vieglu maltīti.
Bulgarian: Съдържа лактоза
Latvian: Satur laktozi
Bulgarian: Поглъщат се цели с малко вода или се стриват и поръсват върху лека храна (например кисело мляко или ябълково пюре)
Latvian: Tabletes jānorij veselas, uzdzerot nedaudz ūdens vai jāsasmalcina un jāuzkaisa uz vieglas pārtikas (piemēram, jogurta vai ābolu biezeņa).
Bulgarian: Ще получите наръчник с информация за двата вида таблетки и за това как да ги приемате.
Latvian: • Jūs saņemsiet rokasgrāmatu, kurā būs norādīta informācija par abu veidu tabletēm un to lietošanu.
Bulgarian: Образователните материали ще бъдат предоставени на пациентите и на здравните специалисти, които използват Exjade (деферазирокс), след въвеждането на филмирана таблетка към вече разрешената за употреба диспергираща се таблетка.
Latvian: Šo izglītojošo materiālu saņems pacienti un veselības aprūpes speciālisti, kas lieto Exjade (deferaziroksu), pēc apvalkoto tablešu ieviešanas, kas aizstās iepriekš reģistrētās disperģējamās tabletes.
Bulgarian: При промяната от единия вид таблетки към другия, ако дозата не е правилна, пациентът може да получи твърде малко или твърде много от лекарството.
Latvian: Ja deva nav pareiza, pacients, pārejot no viena tablešu veida uz citu, var uzņemt pārāk maz vai pārāk daudz zāļu devas.
Bulgarian: Това помага за лечението на свръхобременяване с желязо и предотвратява увреждания на органите, например сърцето или черния дроб, дължащи се на излишно желязо.
Latvian: Tas palīdz koriģēt dzelzs pārslodzi un novērst pārmērīga dzelzs daudzuma izraisītus tādu orgānu kā sirds vai aknu bojājumus.
Bulgarian: Exjade (деферазирокс) се предлага и под формата на филмирани таблетки в допълнение към вече разрешените диспергиращи се таблетки.
Latvian: • Tagad Exjade (deferazirokss) ir pieejamas apvalkotu tablešu veidā papildus jau reģistrētajām disperģējamajām tabletēm.
Bulgarian: Exjade е лекарство, което се използва за лечението на хронично свръхобременяване с желязо (повишено съдържание на желязо в организма) при пациенти с бета таласемия или с други кръвни нарушения, при които пациентите нямат достатъчно нормален хемоглобин в кръвта.
Latvian: Exjade ir zāles, ko lieto hroniskas dzelzs pārslodzes (pārmērīga dzelzs daudzuma organismā) ārstēšanai pacientiem ar beta talasēmiju vai citiem asinsrades traucējumiem, kad pacientiem nav pietiekama hemoglobīna līmeņa asinīs.
Bulgarian: Бионаличността на филмираните таблетки е по-висока от тази на диспергиращите се таблетки, а концентрацията на филмираните таблетки е съответно по-ниска.
Latvian: • Apvalkoto tablešu biopieejamība ir augstāka nekā disperģējamajām tabletēm un apvalkoto tablešu stiprums ir attiecīgi zemāks.
Bulgarian: Дозата зависи от теглото ви, количеството на желязо в кръвта ви, колко добре работят черният дроб и бъбреците ви и количеството кръвопреливания, които получавате.
Latvian: Deva ir atkarīga no Jūsu svara, dzelzs daudzuma asinīs, aknu un nieru darbības, un asins transfūzijas daudzuma un biežuma.
Bulgarian: Въвеждат се филмирани таблетки Exjade.
Latvian: • Ir ieviestas Exjade apvalkotās tabletes.
Bulgarian: Таблицата по-долу описва разликите между двете лекарствени форми:
Latvian: • Turpmāk norādītajā tabulā aprakstītas atšķirības starp abām zāļu formām: Apvalkotās tabletes
Bulgarian: От новите филмирани таблетки е необходима по-малка доза в сравнение с тази на диспергиращите се таблетки.
Latvian: Jauno apvalkoto tablešu lietošanai salīdzinājumā ar disperģējamām tabletēm nepieciešama mazāka deva.
Bulgarian: И двата вида таблетки ще бъдат налични за известен период от време, за да се позволи на лекарите да осъществят преминаването на пациентите от диспергиращи се таблетки към филмирани таблетки.
Latvian: Abi tablešu veidi būs pieejami vēl kādu laiku, lai ārsti varētu sniegt pacientiem norādījumus, kā pāriet no disperģējamām tabletēm uz apvalkotajām tabletēm.
Bulgarian: Диспергиращите се таблетки Exjade няма да се предлагат в бъдеще.
Latvian: • Exjade disperģējamās tabletes turpmāk vairs nebūs pieejamas.
Bulgarian: Exjade е лекарство, което се използва за премахване на излишното желязо от кръвта при пациенти с бета таласемия или други кръвни нарушения, които водят до прекомерно количество на желязо в кръвта.
Latvian: Exjade ir zāles, ko lieto pārmērīga dzelzs daudzuma organismā samazināšanai pacientiem ar beta talasēmiju vai citiem asinsrades traucējumiem, kas rada pārmērīgu dzelzs līmeni asinīs.
Bulgarian: С образователния материал се обяснява, че дозите на двата вида таблетките Exjade са различни.
Latvian: Izglītojošajā materiālā tiks sniegta informācija par divu veidu Exjade tablešu atšķirīgajām devām.
Bulgarian: Вашият лекар е изчислил дозата Exjade, от която се нуждаете.
Latvian: • Ārsts Jums noteiks nepieciešamo Exjade devu.
Bulgarian: Приложение Научни заключения и основания за отказ, представени от Европейската агенция по лекарствата
Latvian: Pielikums Eiropas Zāļu aģentūras sniegtie zinātniskie secinājumi un atteikuma pamatojums
Bulgarian: Това има дори още по-голямо значение, когато външните контроли се избират ретроспективно.
Latvian: Tas ir jo nozīmīgāk, ja ārējās kontroles ir izraudzītas retrospektīvi.
Bulgarian: Към момента на издаване на становището няма нерешени въпроси относно качеството на активното вещество или на лекарствения продукт.
Latvian: Atzinuma brīdī nebija neatrisinātu jautājumu par aktīvās vielas vai zāļu kvalitāti.
Bulgarian: Заявителят е определил post-hoc няколко външни контроли, които са използвани за различни сравнения.
Latvian: Pieteikuma iesniedzējs ir post-hoc definējis vairākas ārējas kontroles, ko izmantoja dažādiem salīdzinājumiem.
Bulgarian: По време на първоначалната оценка на CHMP са проведени три допълнителни клинични проучвания, за да се предоставят допълнителни данни в подкрепа на заявлението.
Latvian: CHMP veiktās sākotnējās izvērtēšanas laikā tika veikti vēl trīs klīniski pētījumi, lai nodrošinātu papildu datus iesnieguma pamatošanai.
Bulgarian: На индивидуално ниво променливостта между пациентите е очевидна и разделянето между групите не е толкова ясно.
Latvian: Individuālā līmenī ir vērojamas atšķirības starp pacientiem, un grupu nošķīrums nav tik skaidrs.
Bulgarian: Цялостно обобщение на научната оценка за Exondys след преразглеждане
Latvian: Exondys zinātniskā novērtējuma vispārējs kopsavilkums pēc atkārtotas izvērtēšanas
Bulgarian: Сравнението с външна контролна кохорта от базите данни с естествена история е с методологични недостатъци и резултатите могат да бъдат разглеждани само като проучвателни или подкрепящи.
Latvian: Salīdzināšanai ar ārēju kontroles kohortu no dabas vēstures datubāzēm piemīt metodoloģiski trūkumi, un rezultātus var uzskatīt tikai par pētnieciskiem vai atbalstošiem.
Bulgarian: Поради това CHMP препоръчва отказ за издаване на разрешение за употреба „под условие" за Exondys.
Latvian: Tādēļ CHMP ieteica atteikt Exondys reģistrācijas apliecības ar nosacījumiem izsniegšanu.
Bulgarian: Без подходящ успореден контрол не е възможно да се заключи, че резултатите отразяват истинска и клинично значима промяна (забавяне на прогресията) в хода на заболяването.
Latvian: Bez attiecīgas vienlaicīgas kontroles nav iespējams secināt, ka rezultāti atspoguļo reālas un klīniski nozīmīgas slimības gaitas izmaiņas (progresēšanas palēnināšanos).
Bulgarian: По отношение на лабораторните находки основната грижа е протеинурията, която вече е наблюдавана при неклинични проучвания.
Latvian: Uztraucošākā laboratoriskā atrade bija proteīnūrija, kas jau bija novērota neklīniskajos pētījumos.
Bulgarian: Установени са и други находки, които вече са наблюдавани за други антисенс олигонуклеотиди, като повишаване на трансаминазите.
Latvian: Tika konstatētas arī citas atrades, kas jau novērotas ar citiem antisensa oligonukleotīdiem, piemēram, transamināžu līmeņa paaugstināšanās.
Bulgarian: Разделянето на кривите е очевидно за Година 3 (Година 3 - 144 метра, p = 0,0055, Година 4161 метра, p = 0,0007).
Latvian: Atšķirība starp līknēm ir acīmredzama 3. gadā (3. gadā - 144 metri, p=0,0055; 4. gadā - 161 metrs, p=0,0007).
Bulgarian: Заявителят поиска издаване на разрешение за употреба под условие, основаващо се на твърдението, че заявлението им отговаря на всички изисквания от Регламент (ЕО) № 507/2006.
Latvian: Pieteikuma iesniedzējs pieprasīja reģistrāciju ar nosacījumiem, norādot, ka pieteikums atbilst visām Regulas (EK) Nr.
Bulgarian: CHMP обаче заключава, че лекарственият продукт не отговаря на всички критерии, посочени в член 4, параграф 1 от регламента, като понастоящем съотношението полза/риск не може да се счита за положително на базата на наличните подадени данни.
Latvian: Taču CHMP secināja, ka šīs zāles neatbilst visiem regulas 4. panta 1. punkta kritērijiem, piemēram, pašreizējo ieguvuma un riska attiecību nevar uzskatīt par pozitīvu, pamatojoties uz pieejamiem iesniegtajiem datiem.
Bulgarian: Въпроси, свързани с качеството
Latvian: • Kvalitātes aspekti
Bulgarian: Както е споменато по-горе, допълнителните post-hoc сравнения с други външни контроли също имат своите ограничения.
Latvian: Arī papildu post-hoc salīdzinājumiem ar citām ārējām kontrolēm ir ierobežojumi, kā iepriekš norādīts.
Bulgarian: Физикохимичните и биологичните аспекти, свързани с еднаквата клинична ефективност на продукта, са изследвани и се контролират по задоволителен начин.
Latvian: Ir izpētīti fizikāli ķīmiskie un bioloģiskie aspekti attiecībā uz zāļu vienmērīgu klīnisko iedarbību, un tie tiek apmierinoši kontrolēti.
Bulgarian: Качеството на този лекарствен продукт се счита за приемливо при употреба в съответствие с условията, посочени в предложената кратка характеристика на продукта.
Latvian: Šo zāļu kvalitāti uzskata par pieņemamu, ja tās tiek lietotas saskaņā ar noteikumiem ieteiktajā zāļu aprakstā.
Bulgarian: Становището на CHMP е, че съгласно член 12 от Регламент (EО) № 726/2004 ефикасността и безопасността на горепосочения лекарствен продукт не са доказани по подходящ или задоволителен начин.
Latvian: 726/2004 12. pantu iepriekš minēto zāļu efektivitāte un drošums nav attiecīgi vai pietiekami pierādīti.
Bulgarian: Поради това данните за безопасността трябва да се тълкуват внимателно, като се изключват твърди заключения относно профила на безопасност на продукта.
Latvian: Tāpēc drošuma dati ir jāinterpretē piesardzīgi, neizdarot nekādus striktus secinājumus par zāļu drošuma profilu.
Bulgarian: Ограничението, произтичащо от малкия брой, се признава, но фактът, че това е резултат от малкия брой пациенти, не намалява несигурността, свързана с наблюдаваните резултати.
Latvian: Tiek atzīts, ka mazais skaits rada ierobežojumus, tomēr fakts, ka pacientu skaits ir neliels, nemazina novērotās neskaidrības saistībā ar rezultātiem.
Bulgarian: Всички пациенти (100%), включени в основното изпитване, и около 50% от всички пациенти, лекувани с някаква доза етеплирсен, съобщават за нежелани събития, главно хипокалиемия, контактен дерматит, орофарингеална болка, процедурна болка, повръщане, нарушение на равновесието и кашлица.
Latvian: Visi (100 %) pivotālā pētījumā iekļautie pacienti un apmēram 50 % no visiem pacientiem, kurus ārstēja ar kādu no eteplirsēna devām, ziņoja par nevēlamām blakusparādībām, galvenokārt par hipokaliēmiju, kontaktdermatītu, orofaringeālām sāpēm, ar procedūrām saistītām sāpēm, vemšanu, līdzsvara traucējumiem un klepu.
Bulgarian: По принцип тази стратегия увеличава несигурността по отношение на резултатите, вместо да осигурява надеждни сравнения.
Latvian: Kopumā šāda stratēģija pastiprina neskaidrības par rezultātiem, nevis ļauj izdarīt pārliecinošus salīdzinājumus.
Bulgarian: Допълнителните данни, предоставени чрез отворената фаза, 4-годишен период на лечение, не позволяват да се направи убедително заключение за съответния ефект на етеплирсен при тази популация.
Latvian: Iesniegtie papildu dati no pētījuma atklātā tipa fāzes ar 4 gadu ārstēšanas periodu neļauj izdarīt pārliecinošus secinājumus par attiecīgu eteplirsēna iedarbību šajā populācijā.
Bulgarian: Това увеличава несигурността относно надеждността на подобни сравнения, вместо да предоставя потвърждаващи данни за ефикасността.
Latvian: Tas pastiprina neskaidrības par šādu salīdzinājumu ticamību, nevis apstiprina efektivitāti;
Bulgarian: Възможните източници на пристрастия, при използването на тази стратегия, засягат сериозно надеждността на подгрупите и сравненията, както и изводите от тях.
Latvian: Potenciālie neobjektivitātes iemesli, izmantojot šādu stratēģiju, nopietni ietekmē datu apakškopu un salīdzinājumu, kā arī izdarīto secinājumu ticamību.
Bulgarian: Липсата на плацебо контролирано рамо не позволява да се направят някакви изводи.
Latvian: Tā kā nebija ar placebo kontrolētas grupas, nav iespējams izdarīt nekādus secinājumus.
Bulgarian: Оценката на профила на безопасност на етеплирсен е възпрепятствана от ограниченията на базата данни за безопасността.
Latvian: Eteplirsēna drošuma profilu traucēja izvērtēt drošuma datubāzes ierobežojumi.
Bulgarian: Предоставените допълнителни сравнителни данни от различни външни контроли, получени от различни проучвания и популации, страдат от важни ограничения, свързани с естеството на използваната методология (неконкурентно, ретроспективно избрано, post-hoc определено).
Latvian: • iesniegtiem salīdzinošiem papildu datiem par vairākām ārējām kontroles grupām, kas iegūti no dažādiem pētījumiem ar dažādām populācijām, ir būtiski ierobežojumi saistībā ar izmantoto metodoloģiju (nevienlaicīgi, retrospektīvi atlasīti, post-hoc definēti).
Bulgarian: Сравнението с нелекувани пациенти е предизвикателство, тъй като само 4 пациенти са били на плацебо в продължение на 24 седмици.
Latvian: Salīdzināšana ar neārstētiem pacientiem ir sarežģīta, jo tikai 4 pacienti saņēma placebo 24 nedēļas.
Bulgarian: Основните ограничения в набора от данни произтичат от ограничения брой пациенти, включени във всяко рамо (което възпрепятства интерпретацията на резултатите от проучването) и от продължителността на плацебо контролираната фаза (6 месеца).
Latvian: Galvenie datu kopas ierobežojumi ir saistīti ar nelielo pacientu skaitu katrā grupā (kas apgrūtina pētījuma rezultātu interpretēšanu) un ar placebo fāzes ilgumu (6 mēneši).
Bulgarian: Тъй като минималното количество експресиран съкратен дистрофин, което е необходимо за постигане на клинично значима полза, остава неизвестно, значението на тези данни е главно да подкрепя предложения механизъм на действие на продукта.
Latvian: Tā kā joprojām nav zināms minimālais saīsinātā distrofīna ekspresijas apmērs, kāds nepieciešams, lai panāktu klīniski nozīmīgu ieguvumu, šo datu galvenā nozīme ir ierosinātā zāļu darbības mehānisma pamatojums.
Bulgarian: Няма сравнителни данни за пациентите, приемащи плацебо над 24 седмици и наличните данни за пациентите, подложени на лечение, са получени само от ограничен брой пациенти (n=12).
Latvian: Nav salīdzinošo datu par pacientiem, kuri būtu lietojuši placebo ilgāk par 24 nedēļām, un pieejamie dati par ārstēšanu attiecas uz ļoti nelielu pacientu skaitu (n=12).
Bulgarian: Ефикасността на етеплирсен не е доказана.
Latvian: • eteplirsēna efektivitāte joprojām nav pierādīta.
Bulgarian: Въпреки че данните за производство на скъсен дистрофин могат да подкрепят механизма на действие на продукта, е необходимо убедително демонстриране на продължителен функционален ефект, за да се подкрепи претенцията за ефикасност на лекарствения продукт при предвиденото показание.
Latvian: Lai gan ar pierādījumiem par saīsinātā distrofīna ražošanu var pamatot zāļu darbības mehānismu, ir nepieciešams pārliecinoši pierādīt paliekošu funkcionālo ietekmi, lai pamatotu šo zāļu efektivitāti paredzētajai indikācijai;
Bulgarian: Ограничението на размера на базата данни не позволява да се идентифицират честите нежелани събития (≥10%) и липсата на рамо с плацебо компаратор прави невъзможно разграничението между нежеланите събития, свързани с болестта или възрастта на населението, и тези, свързани с лекарството.
Latvian: Ierobežotā datubāzes lieluma dēļ nevar identificēt biežas blakusparādības (≥ 10 %), un bez salīdzinošas placebo grupas nav iespējams izšķirt, kuras blakusparādības ir saistītas ar slimību vai populācijas vecumu un kuras - ar zālēm.
Bulgarian: Относно фармакодинамичните доказателства на концепцията, при някои пациенти е наблюдавано слабо увеличение на производството на дистрофин (съкратен), докато при редица от тях не е открито производство.
Latvian: Farmakodinamiskās koncepcijas pamatojuma ziņā dažiem pacientiem novēroja mērenu distrofīna (saīsinātā) producēšanas pieaugumu, bet daudziem pacientiem distrofīna producēšanu nekonstatēja.
Bulgarian: Този малък набор от данни, придобит на базата на несравнителен метод, прави оценката на дългосрочната безопасност невъзможна.
Latvian: Šī nelielā un nesalīdzinošā datu kopa neļauj izvērtēt drošumu ilgtermiņā.
Bulgarian: За това заявление са представени клинични данни от рандомизирано, двойно сляпо, плацебо контролирано 24-седмично фаза IIb проучване (проучване 201) и от неговото отворено разширено проучване 202, при общо 12 пациенти с мускулна дистрофия на Duchenne (DMD).
Latvian: Šajā pieteikumā tika iesniegti klīniskie dati no nejaušināta, dubultakla, ar placebo kontrolēta 24 nedēļas ilga IIb fāzes pētījuma (pētījuma Nr. 201) un tā atklātā tipa pagarinājuma pētījuma Nr. 202 kopumā 12 pacientiem ar Dišēna muskuļu distrofiju.
Bulgarian: Не е известно дали експресията на наблюдаваното много ниско количество съкратен дистрофин след лечение с етеплирсен може да доведе до каквато и да е клинична полза за пациентите.
Latvian: • joprojām nav zināms, vai pēc ārstēšanas ar eteplirsēnu novērotā ļoti nelielā saīsinātā distrofīna daudzuma ekspresija var sniegt kādu klīnisko ieguvumu pacientiem.
Bulgarian: Поради ограничения брой пациенти, изложени на етеплирсен, профилът на безопасност не е подробно характеризиран.
Latvian: • tā kā eteplirsēnu lietoja ierobežots pacientu skaits, drošuma profils joprojām nav pietiekami raksturots.
Bulgarian: Не са наблюдавани значителни разлики в клиничните крайни точки между лекуваните и нелекуваните с етеплирсен пациенти.
Latvian: Klīniskie mērķa parametri ar eteplirsēnu ārstētiem un neārstētiem pacientiem nozīmīgi neatšķīrās.
Bulgarian: Въпроси, свързани с ефикасността
Latvian: • Efektivitātes aspekti
Bulgarian: В заключение, профилът на безопасност на етеплирсен не е подробно характеризиран.
Latvian: Kopumā eteplirsēna drošuma profils nav pietiekami raksturots.
Bulgarian: И при двете групи (пациенти, лекувани с етеплирсен и нелекувани външни контроли) е настъпило намаляване на амбулацията.
Latvian: Abām grupām (ar eteplirsēnu ārstētiem pacientiem un neārstētām ārējām kontroles grupām) pasliktinājās staigāšanas spēja.
Bulgarian: СНМР счита, че при наличните понастоящем данни не е възможно да се заключи, че съотношението полза/риск за етеплирсен е положително при пациенти с DMD с мутации, отговорни за прескачане на екзон 51, тъй като:
Latvian: • Atteikuma pamatojums Tā kā: CHMP uzskatīja, ka no pašlaik pieejamajiem datiem nav iespējams secināt, ka eteplirsēna ieguvuma un riska attiecība ir pozitīva DMD pacientiem ar mutācijām, ko ietekmē 51. eksona maskēšana, jo:
Bulgarian: Наблюдавана е тенденция, благоприятстваща лечението с етеплирсен при загуба на амбулация (2/12 при пациенти, лекувани с етеплирсен, срещу 10/13 при външни контроли на 4-та година), по отношение на амбулаторната оценка по скалата за оценка на мускулната слабост (North Star Ambulatory Assessment) и способността за изправяне от легнало положение.
Latvian: Ar eteplirsēnu ārstētiem pacientiem novēroja labvēlīgu tendenci attiecībā uz staigāšanas spējas zudumu (2 no 12 ar eteplirsēnu ārstētiem pacientiem, salīdzinot ar 10 no 13 pacientiem ārējās kontroles grupās 4. gadā), North Star iešanas novērtējumu un spēju piecelties no guļus stāvokļa.