FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
German: Angehörige von Gesundheitsberufen werden angeregt, an der Aufnahme aller Patienten mit der Diagnose LAL-Mangel in die LAL-Mangel-Registerstudie mitzuwirken.
Dutch: Medische beroepsbeoefenaren of beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg worden aangemoedigd om aan het register van LAL-deficiëntie deel te nemen en er alle patiënten in te registreren bij wie LAL-deficiëntie is gediagnosticeerd.
German: Wenn eine schwerwiegende infusionsbedingte Reaktion auftritt, kann Ihr Arzt die intravenöse Infusion von KANUMA sofort abbrechen und eine entsprechende medizinische Behandlung einleiten.
Dutch: Als de reactie op de infusie ernstig is, is het mogelijk dat uw arts de infusie met KANUMA stopzet en een geschikte medische behandeling begint.
German: Wie ist KANUMA aufzubewahren?
Dutch: Hoe bewaart u dit middel?
German: Citronensäure-Monohydrat Albumin vom Menschen Wasser für Injektionszwecke
Dutch: Trinatriumcitraatdihydraat Citroenzuurmonohydraat Humaan serumalbumine Water voor injectie
German: Basierend auf den konventionellen Studien zur Sicherheitspharmakologie, Toxizität bei wiederholter Gabe an Ratten und Affen, Fertilität, embryofetalen sowie peri- und postnatalen Entwicklung an Ratten und Kaninchen lassen die präklinischen Daten keine besonderen Gefahren für den Menschen erkennen.
Dutch: Deze gegevens zijn afkomstig van conventioneel onderzoek op het gebied van veiligheidsfarmacologie, toxiciteit bij herhaalde dosering bij ratten en apen, of vruchtbaarheid, embryofoetale en peri- en postnatale ontwikkeling bij ratten en konijnen.
German: Zwei Patienten hatten einen positiven Befund auf Antikörper, welche die In-vitro-Enzymaktivität und zelluläre Aufnahme des Enzyms hemmen.
Dutch: Bij twee patiënten werd vastgesteld dat ze positief waren voor antilichamen die in vitro de enzymwerking en opname van het enzym in de cellen remden.
German: Sehr häufig Atemnot, Giemen, Husten, Rhinitis, Nasenverstopfung, Niesen
Dutch: Ademnood, piepen, hoesten, rhinitis, neusverstopping, niezen
German: In einer separaten Studie mit Säuglingen entwickelten sich bei einem von fünf auswertbaren Patienten Antikörper, welche die In-vitro-Enzymaktivität und zelluläre Aufnahme des Enzyms hemmen.
Dutch: In een afzonderlijk onderzoek bij zuigelingen ontwikkelde één van de vijf evalueerbare patiënten antilichamen die in vitro de enzymwerking en opname van het enzym in de cellen remden.
German: Diarrhoeb,e, Abdominalschmerzb,e, aufgetriebener Bauch, Übelkeitb,e
Dutch: Diarreeb,e, abdominale pijnb,e, abdominale distensie, nauseab e
German: In Fällen, in denen eine symptomatische Behandlung erforderlich war, kann eine Vorbehandlung mit Antipyretika und/oder Antihistaminika zukünftige Reaktionen möglicherweise verhindern.
Dutch: Voorafgaande behandeling met antipyretica en/of antihistaminica kan daaropvolgende reacties voorkomen in die gevallen waarbij symptomatische behandeling noodzakelijk was.
German: Die vorliegenden Informationen über die Wirkung von Anti-Wirkstoff-Antikörpern auf die Pharmakokinetik von Sebelipase alfa sind begrenzt.
Dutch: Er is beperkte informatie over de invloed van antigeneesmiddelantilichamen op de farmacokinetiek van sebelipase alfa.
German: (einschließlich papulöser Ausschlag und Ausschlag mit Juckreiz), Prurituse, Ekzeme
Dutch: (waaronder rash papulair en rash pruritus), pruritus e,
German: Offene Phase
Dutch: Open-label periode
German: Urtikaria, Ausschlag c,e
Dutch: Urticaria, rash c,e
German: Falls Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt um Rat.
Dutch: Bent u zwanger, denkt u zwanger te zijn, wilt u zwanger worden of geeft u borstvoeding?
German: Der Vorgang sollte unter aseptischen Bedingungen durchgeführt werden.
Dutch: Een aseptische techniek moet worden gebruikt.
German: Von den 106 in klinischen Studien mit KANUMA behandelten Patienten traten bei 3 (3 %), einschließlich 1 von 14 Säuglingen (7 %) und 2 von 92 Kindern und Erwachsenen (2 %), Anzeichen und Symptome von Anaphylaxie auf.
Dutch: Drie van de 106 (3%) patiënten behandeld met KANUMA, onder wie 1 van de 14 (7%) zuigelingen en 2 van de 92 (2%) kinderen en volwassenen, in klinische onderzoeken hadden tekenen en symptomen die overeenstemden met anafylaxie.
German: Unter den Patienten mit paarweisen Leberbiopsien zeigte sich bei 63 % (10/16) der mit KANUMA behandelten Patienten gegenüber 40 % (4/10) der Placebo-Patienten eine
Dutch: Van de patiënten met paarsgewijze leverbiopten had 63% (10/16) van de met KANUMA behandelde patiënten een verbetering in leversteatose (daling met ten minste ≥ 5%), zoals gemeten aan de hand van morfometrie, ten opzichte van 40% (4/10) van de placebopatiënten.
German: Jede Durchstechflasche mit 10 ml enthält 20 mg Sebelipase alfa.
Dutch: Elke injectieflacon van 10 ml bevat 20 mg sebelipase alfa.
German: e. Bis zu 10 ml Lösung sollten langsam aus jeder Durchstechflasche aufgezogen und mit isotonischer Natriumchloridlösung für Infusionszwecke verdünnt werden.
Dutch: e. Tot 10 ml oplossing moet langzaam worden opgetrokken uit elke injectieflacon en verdund met natriumchloride 9 mg/ml (0,9%) oplossing voor infusie.
German: WIRKSTOFF(E) Jede Durchstechflasche enthält 20 mg Sebelipase alfa in 10 ml Lösung (2 mg/ml)
Dutch: GEHALTE AAN WERKZAME STOF(FEN) Elke injectieflacon bevat 20 mg sebelipase alfa in een oplossing van 10 ml (2 mg/ml)
German: KANUMA 2 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung
Dutch: KANUMA 2 mg/ml concentraat voor oplossing voor infusie
German: Wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind eine schwere infusionsbedingte Reaktion auftritt, müssen Sie unverzüglich Ihren Arzt informieren.
Dutch: Als u of uw kind een dergelijke ernstige reactie op de infusie heeft, neem dan onmiddellijk contact op met een arts.
German: Wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind Symptome wie diese auftreten, müssen Sie unverzüglich Ihren Arzt informieren.
Dutch: Als u of uw kind een dergelijke symptomen heeft, neem dan onmiddellijk contact op met een arts.
German: Wenn Sie bei sich oder Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt.
Dutch: Krijgt u of uw kind last van bijwerkingen, neem dan contact op met uw arts.
German: Bei einer Subgruppe der Patienten (n=26) waren paarweise Leberbiopsien zu Behandlungsbeginn und in Woche 20 verfügbar.
Dutch: Paarsgewijze leverbiopten bij aanvang en in week 20 waren beschikbaar bij een subgroep van patiënten (n=26).
German: Anwendung von KANUMA zusammen mit anderen Arzneimitteln Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind andere Arzneimittel anwenden/anwendet, kürzlich andere Arzneimittel angewendet haben/hat oder beabsichtigen/beabsichtigt, andere Arzneimittel anzuwenden.
Dutch: Gebruikt u of uw kind naast KANUMA nog andere geneesmiddelen, of heeft u of uw kind dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat u of uw kind in de nabije toekomst andere geneesmiddelen gaat gebruiken?
German: Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel) LAL-Mangel ist eine seltene Krankheit, die mit einer signifikanten Morbidität und Mortalität einhergeht und Menschen vom Säuglings- bis zum Erwachsenenalter betrifft.
Dutch: LAL-deficiëntie is een zeldzame aandoening die gepaard gaat met significante morbiditeit en mortaliteit.
German: Es liegen keine Daten aus Studien an stillenden Frauen vor.
Dutch: Er zijn geen gegevens van onderzoek bij vrouwen die borstvoeding geven.
German: Dies ist zu berücksichtigen bei Patienten unter Natrium kontrollierter (natriumarmer/-kochsalzarmer) Diät.
Dutch: Voorzichtigheid is daardoor geboden bij patiënten met een gecontroleerd natriumdieet.
German: Die Titer der Anti-Wirkstoff-Antikörper gingen bei 3 der 4 Patienten während der weiteren Behandlung auf Werte unter der Nachweisgrenze zurück.
Dutch: Bij 3 van de 4 patiënten daalden de ADA-titers tijdens verdere behandeling tot waarden die niet konden worden gedetecteerd.
German: Leberfettgehalt c, mittlere Veränderung in % ab Behandlungsbeginn a
Dutch: Vetgehalte in lever c, gemiddeld % verandering t.o.v.
German: Reaktion im Zusammenhang mit einer Infusionc a Häufig = berichtet bei ≥ 1 mit KANUMA behandelten Patienten b Berichtet mit derselben Häufigkeit bei mit KANUMA bzw. Placebo behandelten Patienten oder häufiger bei mit Placebo behandelten Patienten während der doppelblinden Phase der Studie LAL-CL02
Dutch: Gemeld bij dezelfde frequentie bij patiënten die KANUMA of placebo kregen, of frequenter bij patiënten die placebo kregen tijdens de dubbelblinde periode van LAL-CL02 c Gemeld als onderdeel van een bijwerking bij een enkele patiënt die KANUMA kreeg in LAL-CL02 d Leeftijd bij eerste dosis: 4 tot 58 jaar e
German: Anaphylaktische Reaktion, Augenlidödem
Dutch: Anafylactische reactie, ooglidoedeem
German: Sehr häufig Hypertonie, Blässe b
Dutch: Hypertensie, bleekheid b
German: Leberfettgehalt, erhöhte Transaminasen, die auf chronischen Leberschaden hinweisen, sowie Erkrankungsprogression zu Fibrose, Zirrhose und Komplikationen von sehr fortgeschrittener Lebererkrankung.
Dutch: In de lever leidt deze stapeling tot hepatomegalie; toegenomen vetgehalte in de lever; verhoging van transaminase, wat duidt op een chronisch leverletsel, en progressie tot fibrose, cirrose; en complicaties van terminale nierinsufficiëntie.
German: KANUMA 2 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung Sebelipase alfa
Dutch: KANUMA 2 mg/ml concentraat voor oplossing voor infusie sebelipase alfa
German: Triglyceride, mittlere Veränderung in % ab Behandlungsbeginn
Dutch: Triglyceriden, gemiddeld % verandering t.o.v.
German: Informieren Sie Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal, wenn Sie oder Ihr Kind gegen Eier allergisch sind/ist oder früher einmal waren (siehe Sie dürfen KANUMA nicht erhalten).
Dutch: Als u of uw kind een allergie voor eieren of een voorgeschiedenis voor een allergie voor eieren heeft, moet u het uw arts of verpleegkundige vertellen (zie Wanneer mag u dit middel niet toegediend krijgen?
German: BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS KANUMA 2 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung Sebelipase alfa
Dutch: NAAM VAN HET GENEESMIDDEL KANUMA 2 mg/ml concentraat voor oplossing voor infusie sebelipase alfa
German: KANUMA darf nicht angewendet werden, wenn bei Ihnen oder Ihrem Kind lebensbedrohliche allergische Reaktionen gegen Sebelipase alfa, die nicht abgestellt werden können, wenn Sie oder Ihr Kind das Arzneimittel erneut erhalten/erhält, oder gegen Ei oder einen der in Abschnitt 6 genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels aufgetreten sind.
Dutch: U of uw kind heeft levensbedreigende allergische reacties ervaren op eieren of op één van de stoffen in dit geneesmiddel, die niet onder controle kunnen worden gebracht wanneer u of uw kind het geneesmiddel opnieuw krijgt.
German: Non-HDL-Cholesterin, mittlere Veränderung in % ab Behandlungsbeginn
Dutch: uitgangssituatie non-HDL-cholesterol, gemiddeld % verandering t.o.v.
German: Jede Durchstechflasche enthält 33 mg Natrium.
Dutch: Hulpstof met bekend effect: Elke injectieflacon bevat 33 mg natrium.
German: LAL-Mangel ist eine genetische Krankheit, die zu Leberschäden, erhöhten Cholesterin-Blutwerten und anderen Komplikationen führt.
Dutch: LAL-deficiëntie is een genetische aandoening die leidt tot leverbeschadiging, hoge cholesterol in het bloed en andere complicaties als gevolg van een opstapeling van bepaalde soorten vetten (cholesterylesters en triglyceriden).
German: Angst c, Schlaflosigkeit
Dutch: Angstc, insomnia
German: Die Titer der Anti-Wirkstoff-Antikörper gingen bei allen Patienten während der weiteren Behandlung auf Werte unter der Nachweisgrenze zurück.
Dutch: Bij alle patiënten daalden de ADA-titers tijdens verdere behandeling tot waarden die niet konden worden gedetecteerd.
German: Es muss eine Entscheidung darüber getroffen werden, ob das Stillen unterbrochen werden soll oder ob die Behandlung mit Sebelipase alfa unterbrochen werden soll/auf die Behandlung mit Sebelipase alfa verzichtet werden soll.
Dutch: Er moet worden besloten of borstvoeding moet worden gestaakt of dat behandeling met sebelipase alfa moet worden gestaakt dan wel niet moet worden ingesteld, waarbij het voordeel van borstvoeding voor het kind en het voordeel van behandeling voor de vrouw in overweging moeten worden genomen.
German: , Ödem, Ermüdung, Induration an der Infusionsstelle, Pyrexie
Dutch: Koude rillingen, borstongemak c,e oedeem, vermoeidheid, induratie van infuusplaats, pyrexie
German: Blähungen
Dutch: Duizeligheid
German: Tabelle 2: Berichtete Nebenwirkungen bei mit KANUMA behandelten Kindern und Erwachsenen d
Dutch: Leeftijd bij eerste dosis: 1 tot 6 maanden Tabel 2: Bijwerkingen gemeld bij kinderen en volwassenen d die KANUMA kregen
German: BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS SOWIE ART(EN) DER ANWENDUNG KANUMA 2 mg/ml steriles Konzentrat
Dutch: NAAM VAN HET GENEESMIDDEL EN DE TOEDIENINGSWEG(EN) KANUMA 2 mg/ml steriel concentraat sebelipase alfa
German: Studienabschlussbericht voraussichtlich Jan.
Dutch: Eindrapport van het onderzoek verwacht in juli
German: Menorrhagie
Dutch: Menorragie
German: Aufgrund des derzeitigen Wissens über die Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Sebelipase alfa wird bei Patienten mit eingeschränkter Nieren- oder Leberfunktion keine Dosisanpassung empfohlen.
Dutch: Een aanpassing van de dosering wordt niet aanbevolen bij patiënten met een nier- of leverfunctiestoornis op basis van de huidige kennis van de farmacokinetiek en farmacodynamiek van sebelipase alfa.
German: HDL-Cholesterin, mittlere Veränderung in % ab Behandlungsbeginn
Dutch: HDL-cholesterol, gemiddeld % verandering t.o.v.
German: LDL-Cholesterin, mittlere Veränderung in % ab Behandlungsbeginn
Dutch: LDL-cholesterol, gemiddeld % verandering t.o.v.
German: Schwellung des Halses
Dutch: Humaan serumalbumine
German: Die Infusion sollte über etwa 1 bis 2 Stunden gegeben werden.
Dutch: De infusie dient gedurende ongeveer één tot twee uur te worden toegediend.
German: Weitere Informationen über Kanuma
Dutch: Overige informatie over Kanuma
German: Sebelipase alfa
Dutch: Kanuma sebelipase alfa
German: Die empfohlene Dosis beträgt 1 mg pro Kilogramm Körpergewicht einmal alle zwei Wochen.
Dutch: De aanbevolen dosis is 1 mg per kilogram lichaamsgewicht, eens in de twee weken toegediend.
German: Die Behandlung mit Kanuma sollte so früh wie möglich nach der Diagnose eingeleitet werden und ist für eine Langzeitanwendung vorgesehen.
Dutch: De behandeling met Kanuma moet zo snel mogelijk na de diagnose worden gestart en is bedoeld voor langdurig gebruik.
German: Es sind jedoch weitere Daten hinsichtlich des langfristigen Nutzens und der Langzeitsicherheit des Arzneimittels notwendig.
Dutch: Er zijn echter verdere gegevens nodig over de voordelen en veiligheid van het geneesmiddel op de lange termijn.
German: Außerdem konnten bei allen 6 überlebenden Kleinkindern Wachstumsverbesserungen beobachtet werden.
Dutch: Ook werd bij alle zes overlevende zuigelingen een verbetering van de groei waargenomen.
German: In Bezug auf die Sicherheit wurden keine wesentlichen Bedenken festgestellt und schwerwiegende Nebenwirkungen traten selten auf oder waren handhabbar.
Dutch: Er werden geen belangrijke veiligheidsproblemen vastgesteld en ernstige bijwerkingen waren zeldzaam of behandelbaar.
German: Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Kanuma.
Dutch: Dit document is een samenvatting van het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor Kanuma.
German: Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und wirksamen Anwendung von Kanuma ergriffen?
Dutch: Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Kanuma te waarborgen?
German: Falls sich Antikörper entwickeln, ist die Wirksamkeit von Kanuma nicht gewährleistet.
Dutch: Als zich antilichamen ontwikkelen, is de werking van Kanuma mogelijk niet effectief.
German: Die schwerwiegendsten Nebenwirkungen von Kanuma (die bei etwa 3 von 100 Patienten auftreten) sind Anzeichen und Symptome schwerer allergischer Reaktionen.
Dutch: De ernstigste bijwerkingen van Kanuma (waargenomen bij ongeveer 3 van de 100 patiënten) zijn tekenen en symptomen van ernstige allergische reacties.
German: Bei Patienten mit schnell voranschreitender Erkrankung vor einem Alter von 6 Monaten wird eine Dosis von 1 mg/kg jede Woche anstatt alle zwei Wochen gegeben; bei diesen Patienten kann die Dosis abhängig vom Ansprechen auf die Behandlung auf 3 mg/kg einmal wöchentlich erhöht werden.
Dutch: Bij patiënten van minder dan zes maanden oud bij wie de ziekte snel verergert, wordt eenmaal per week een dosis van 1 mg/kg toegediend in plaats van eens in de twee weken; bij deze patiënten kan de dosis worden verhoogd tot 3 mg/kg eenmaal per week, afhankelijk van de respons op de behandeling.
German: Die erste Studie umfasste 9 Kleinkinder mit Wachstumsstörungen oder anderen Anzeichen auf eine schnell voranschreitende Erkrankung in den ersten 6 Lebensmonaten.
Dutch: Bij het eerste onderzoek waren negen zuigelingen betrokken met groeifalen of andere aanwijzingen dat de ziekte snel verergerde tijdens de eerste zes maanden van hun leven.
German: In dieser Studie erreichten 31 % der Patienten, die Kanuma erhielten (11 von 36), normale Konzentrationen des Enzyms ALT, verglichen mit 7 % der Patienten, die Placebo erhielten (2 von 30).
Dutch: In dit onderzoek vertoonde 31% van de patiënten (11 van de 36) die Kanuma toegediend kregen, normale concentraties ALT-enzymen, ten opzichte van 7% van de patiënten (2 van de 30) die placebo toegediend kregen.
German: Es darf außerdem nicht bei Patienten mit lebensbedrohlichen Allergien gegen Eier oder einen oder mehrere der in Kanuma enthaltenen Bestandteile angewendet werden.
Dutch: Het mag ook niet worden gebruikt bij patiënten met een levensbedreigende allergie voor eieren of een van de bestanddelen van Kanuma.
German: Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Kanuma gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU zuzulassen.
Dutch: Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Kanuma groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd dit middel voor gebruik in de EU goed te keuren.
German: Kanuma enthält den Wirkstoff Sebelipase Alfa.
Dutch: Kanuma bevat de werkzame stof sebelipase alfa.
German: Dazu gehören Brustkorbbeschwerden, Augenrötung, Schwellung der Augenlider, Atembeschwerden, juckender Ausschlag, Nesselsucht, Hitzewallungen, laufende Nase, Herzrasen und schnelle Atmung.
Dutch: Het betreft onder meer een ongemakkelijk gevoel op de borst, rode ogen, zwelling van de oogleden, ademhalingsproblemen, jeukende huiduitslag, netelroos, blozen, loopneus, snelle hartslag en snelle ademhaling.
German: Die Behandlung sollte durch geschultes medizinisches Fachpersonal erfolgen, das in der Lage ist, medizinische Notfälle (wie z. B. schwere allergische Reaktionen) zu behandeln.
Dutch: De behandeling moet worden toegediend door een opgeleide beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg die medische noodgevallen (zoals een ernstige allergie) kan behandelen.
German: Den vollständigen Wortlaut des EPAR und die Zusammenfassung des Risikomanagementplans für Kanuma finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Dutch: Het volledige EPAR en de samenvatting van het risicobeheerplan voor Kanuma zijn te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
German: Welchen Nutzen hat Kanuma in den Studien gezeigt?
Dutch: Welke voordelen bleek Kanuma tijdens de studies te hebben?
German: Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Kanuma finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Dutch: De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Kanuma is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
German: Insbesondere bei Kindern wurde außerdem die Entwicklung von Antikörpern gegen das Arzneimittel berichtet.
Dutch: De ontwikkeling van antilichamen tegen het geneesmiddel werd ook gemeld, vooral bij zuigelingen.
German: Kanuma darf nicht bei Patienten angewendet werden, bei denen zuvor eine lebensbedrohliche allergische Reaktion gegen den Wirkstoff aufgetreten ist, die nach Absetzen und erneuter Anwendung der Therapie erneut aufgetreten ist.
Dutch: Kanuma mag niet worden gebruikt bij patiënten die een levensbedreigende allergische reactie op de werkzame stof hebben gehad die na stopzetting en hervatting van de behandeling opnieuw optrad.
German: Wenn das Enzym fehlt oder nur in niedrigen Konzentrationen vorhanden ist, kommt es zu einer Fettanreicherung in den Zellen des Körpers, die Symptome wie Wachstumsstörungen und Leberschäden hervorruft.
Dutch: Wanneer het enzym ontbreekt of slechts in lage concentraties aanwezig is, hopen vetten zich op in lichaamscellen, wat leidt tot symptomen zoals groeifalen en leverschade.
German: Kanuma ist als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene) erhältlich.
Dutch: Kanuma is verkrijgbaar in de vorm van een concentraat voor oplossing voor infusie (indruppeling) in een ader.
German: Da es nur wenige Patienten mit LAL-Mangel gibt, gilt die Krankheit als selten, und Kanuma wurde am 17. Dezember 2010 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel") ausgewiesen.
Dutch: Aangezien het aantal patiënten met lysosomale zure lipasedeficiëntie klein is, wordt de ziekte als ‘zeldzaam' beschouwd en werd Kanuma op 17 december 2010 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame aandoeningen).
German: Diese Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Kanuma zu verstehen.
Dutch: Het is niet bedoeld als praktisch advies voor het gebruik van Kanuma.
German: Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass Kanuma zu erheblichen Verbesserungen des Überlebens bei Kleinkindern führt und eine Besserung der Symptome der Erkrankung bei Patienten aller Altersgruppen bewirkt.
Dutch: Het CHMP was van mening dat Kanuma leidde tot een significante verbetering van de overleving bij zuigelingen en dat het werkzaam was bij het verbeteren van de symptomen van de ziekte bij patiënten van alle leeftijden.
German: In der zweiten Studie wurde Kanuma bei 66 Patienten (Kinder und Erwachsene) mit Placebo (Scheinbehandlung) verglichen.
Dutch: Bij het tweede onderzoek waren 66 patiënten (kinderen en volwassenen) betrokken en werd Kanuma vergeleken met placebo (een schijnbehandeling).
German: Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war der Anteil der Patienten, bei denen nach 5-monatiger Behandlung normale Konzentrationen eines Leberenzyms mit dem Namen ALT (Alanin-Aminotransferase) erreicht wurden.
Dutch: De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was het percentage patiënten bij wie na vijf maanden behandeling normale concentraties van een leverenzym genaamd ALT werden bereikt.
German: Sebelipase alfa ersetzt das fehlende Enzym und hilft somit, Fette abzubauen und zu verhindern, dass sie sich in den Zellen des Körpers anreichern.
Dutch: Sebelipase alfa vervangt het ontbrekende enzym en helpt op die manier vetten af te breken en de ophoping ervan in lichaamscellen te stoppen.
German: Darüber hinaus führt das Unternehmen, das Kanuma in den Verkehr bringt, derzeit eine Studie an Kleinkindern mit schnell voranschreitender Erkrankung durch und wird ein Register von Patienten aller Altersgruppen anlegen, um weitere Daten hinsichtlich des langfristigen Nutzens und der Langzeitsicherheit von Kanuma zu sammeln, insbesondere hinsichtlich des Risikos allergischer Reaktionen und der Entwicklung von Antikörpern gegen das Arzneimittel.
Dutch: Bovendien voert het bedrijf dat Kanuma in de handel brengt momenteel een onderzoek uit bij zuigelingen bij wie de ziekte snel verergert en zal het ook een register opzetten van patiënten van alle leeftijden om verdere informatie te verkrijgen over de voordelen en veiligheid van Kanuma op de lange termijn, met name over het risico op allergische reacties en de ontwikkeling van antilichamen tegen het geneesmiddel.