FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: A pharmacology, biodistribution, toxicity and genotoxicity study was conducted in a mouse model of β-thalassaemia.
Portuguese: O estudo de farmacologia, biodistribuição, toxicidade e genotoxicidade foi realizado num modelo de rato de β-talassemia.
English: • Remove each metal cassette from liquid nitrogen storage and remove each infusion bag from the metal cassette.
Portuguese: • Retire cada cassete de metal do armazenamento de azoto líquido e retire cada saco de perfusão da cassete de metal.
English: In this study, there was no evidence of toxicity, genotoxicity or oncogenesis (tumorigenicity) related to BB305 LVV integration, and no toxicity related to production of βA-T87Q-globin.
Portuguese: Neste estudo, não houve evidência de toxicidade, genotoxicidade ou oncogénese (tumorigenicidade) relacionada com a integração de LVV BB305, e não-toxicidade relacionada com a produção de βA-T87Q-globina.
English: The dose of G-CSF should be decreased by half if white blood cell (WBC) count is >100 × 109/L prior to the day of apheresis.
Portuguese: A dose de G-CSF deve ser diminuída em metade se a contagem de glóbulos brancos (white blood cell, WBC) for >100 × 109/l antes do dia de aférese.
English: Failure of neutrophil engraftment is a short-term but potentially severe risk, defined as failure to achieve 3 consecutive absolute neutrophil counts (ANC) ≥500 cells/µL obtained on different days by Day 43 after infusion of
Portuguese: O insucesso do enxerto de neutrófilos é um risco de curta duração mas possivelmente grave, definida como a falha em alcançar 3 contagens absolutas de neutrófilos consecutivas (absolute neutrophil counts, ANC) ≥ 500 células/µl obtidos em dias diferentes até ao dia Dia 43 após a perfusão de Zynteglo.
English: Pre-treatment transfusions per year median (min, max)
Portuguese: Transfusões prétratamento por ano mediana (min, máx)
English: Patients with TDT experience iron overload due to chronic red blood cell (RBC) transfusions that can lead to end organ damage.
Portuguese: Os doentes com TDT apresentam excesso de ferro devido a transfusões crónicas de glóbulos vermelhos (Red Blood Cell, RBC), que pode levar a danos no órgão-alvo.
English: For most patients, the minimum number of CD34+ cells to manufacture Zynteglo was collected with 1 cycle of mobilisation and apheresis.
Portuguese: Para a maioria dos doentes, o número mínimo de células de CD34+ para fabricar Zynteglo foi colhida com 1 ciclo de mobilização e aférese.
English: Consult the SmPC of the myeloablative conditioning agent for information on the need for effective contraception in patients who undergo conditioning.
Portuguese: Consulte o RCM do agente de condicionamento mieloablativo para informações sobre a necessidade de contraceção eficaz em doentes que sejam submetidos a condicionamento.
English: Serological testing
Portuguese: Testes serológicos
English: Of the 11 patients followed for at least 6 months after Zynteglo infusion, 6 patients did not restart iron chelation or receive phlebotomy, 3 patients restarted iron chelation, and 2 patients received phlebotomy to reduce iron levels.
Portuguese: Dos 11 doentes seguidos durante, pelo menos, 6 meses após a perfusão de Zynteglo, 6 doentes não reiniciaram a quelação com ferro ou receberam flebotomia, 3 doentes reiniciaram a quelação com ferro, e 2 doentes receberam flebotomia para reduzirem os níveis de ferro.
English: o The need to explain and to ensure that patients understand: - potential risks of treatment with Zynteglo - signs of leukaemia/lymphoma and what action to take - content of patient's guide - the need to carry the patient alert card and show it to every healthcare professional - enrolment in the drug product Registry o Scope of the Registry and how to enrol patients
Portuguese: o Necessidade de explicar e assegurar que os doentes compreendem: - Os riscos potenciais do tratamento com Zynteglo - Os sinais de leucemia e o que fazer - O conteúdo do manual para o doente - A necessidade terem consigo o cartão de alerta do doente e de o mostrar a todos os profissionais de saúde - A entrada no Registo do medicamento o Âmbito do Registo e como incluir os doentes
English: Infusion related reactions to Zynteglo were observed in 11.9% of patients and occurred on the day of Zynteglo infusion.
Portuguese: Foram observadas reações relacionadas com a perfusão de Zynteglo em 11,9% dos doentes e ocorreram no dia da perfusão de Zynteglo.
English: The MAH shall ensure that in each Member State where Zynteglo is marketed, all healthcare professionals and patients/carers who are expected to prescribe, dispense and/or use Zynteglo have access to/are provided with the following educational package to be disseminated through professional bodies:
Portuguese: O Titular da AIM irá assegurar que em cada Estado Membro onde o Zynteglo for comercializado, todos os profissionais de saúde e doentes/cuidadores que se espera que prescrevam, forneçam e/ou usem Zynteglo, terão acesso a/irão receber o seguinte pacote educacional, a ser distribuído através de entidades profissionais:
English: There are no data on the effects of Zynteglo on human fertility.
Portuguese: Não existem dados sobre os efeitos de Zynteglo na fertilidade humana.
English: Myeloablative conditioning should not begin until the complete set of infusion bag(s) constituting the dose of Zynteglo has been received and stored at the administration site, and the availability of the back-up collection is confirmed.
Portuguese: O condicionamento mieloablativo não deve começar até ter sido recebido e armazenado o conjunto completo de saco(s) de perfusão que constitui a dose de Zynteglo no centro de administração e a disponibilidade da colheita de recurso ter sido confirmada.
English: Zynteglo has not been studied in patients with HIV-1, HIV-2, HTLV-1, or HTLV-2.
Portuguese: Zinteglo não foi estudado em Doentes com VIH-1, VIH-2, HTLV-1, ou HTLV-2.
English: INFORMATION ON SUPPLIED LOT(S) The following lot(s) was manufactured and included in the shipment:
Portuguese: INFORMAÇÃO SOBRE O(S) LOTE(S) FORNECIDO(S) O(s) seguintes(s) lote(s) foi(foram) fabricado(s) e incluído(s) no envio:
English: (First Infusion Bag)
Portuguese: (Primeiro saco de perfusão)
English: This is because Zynteglo is a gene therapy medicine.
Portuguese: Isto porque Zynteglo é um medicamento de terapia genética.
English: Zynteglo has not been studied in patients >65 years of age.
Portuguese: Zynteglo não foi estudado em doentes >65 anos de idade.
English: Zynteglo must not be used during pregnancy because of myeloablative conditioning (see section 4.3).
Portuguese: Zynteglo não deve ser utilizado durante a gravidez devido ao condicionamento mieloablativo (ver secção 4.3).
English: o Statement that the patient was treated with gene therapy and should not donate blood, organs, tissues, or cells.
Portuguese: o Declaração de que o doente foi tratado com terapia genética e não deverá doar sangue, órgãos, tecidos, ou células.
English: Only a few patients have been included in the clinical studies with genotypes characterised by low endogenous β-globin production phenotypically similar to patients with a β0/β0 genotype, such as patients homozygous for IVS-I-110 or IVS-I-5.
Portuguese: Apenas alguns doentes foram incluídos nos estudos clínicos com genótipos caracterizados por uma produção baixa endógena de β-globina, fenotipicamente semelhante a doentes com um genótipo β0/β0, como doentes homozigóticos para IVS-I-110 ou IVS-I-5.
English: Patients with TDT may be at an increased risk of VOD following myeloablative conditioning compared with other patient populations.
Portuguese: Os doentes com TDT poderão ter um risco aumentado para DVO após o condicionamento mieloablativo, comparativamente com outras populações de doentes.
English: Flush all Zynteglo remaining in the infusion bag and any associated tubing with at least 50 mL of 0.9% sodium chloride solution to ensure as many cells as possible are infused into the patient.
Portuguese: Irrigue todos os resquícios de Zynteglo no saco de perfusão e de qualquer tubagem associada com pelo menos 50 ml de solução de cloreto de sódio 0,9% para garantir que são perfundidas tantas células quanto possível no doente.
English: QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION 2.1 General description
Portuguese: COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA Descrição geral
English: Exploratory analyses were performed to confirm resolution of dyserythropoiesis, the fundamental physiologic characteristic of TDT, in the bone marrow.
Portuguese: Foram realizadas análises exploratórias para confirmar a resolução da diseritropoiese, a característica fisiológica fundamental da TDT, na medula óssea.
English: Other medicines and Zynteglo
Portuguese: Outros medicamentos e Zynteglo
English: • The Guide to handling and method of administration for healthcare professionals shall contain the following key elements: o Instructions on receiving and storing of Zynteglo and how to check Zynteglo prior to administration o Instructions about the thawing of Zynteglo o Instructions on protective equipment and treatment of spills.
Portuguese: • O Manual para manuseamento e modo de administração para profissionais de saúde irá conter os seguintes elementos-chave: o Instruções de receção e armazenamento de Zynteglo e como verificar Zynteglo antes da administração o Instruções sobre o descongelamento de Zynteglo o Instruções sobre equipamento de proteção e tratamento de derrames.
English: • decrease in speed of air leaving your lungs
Portuguese: • diminuição da velocidade do ar que sai dos pulmões
English: Do not re-freeze after thawing.
Portuguese: Não voltar acongelar depois de descongelar.
English: Patients should be monitored annually for leukaemia or lymphoma (including with a complete blood count) for 15 years post treatment with Zynteglo.
Portuguese: Os doentes devem ser monitorizados anualmente em relação a leucemia ou linfoma (incluindo com um hemograma completo) durante 15 anos após o tratamento com Zynteglo.
English: Platelet engraftment is defined as 3 consecutive platelet values ≥20 × 109/L obtained on different days after Zynteglo infusion, with no platelet transfusions administered for 7 days immediately preceding and during the evaluation period.
Portuguese: O enxerto de plaquetas é definido como 3 valores de plaquetas consecutivos ≥20 × 109/l obtidos em dias diferentes após a perfusão de Zynteglo, sem transfusões de plaquetas administradas durante 7 dias imediatamente anteriores e durante o período de avaliação.
English: Description of selected adverse reactions
Portuguese: Descrição de reações adversas seletivas
English: PATIENT INFORMATION
Portuguese: INFORMAÇÃO SOBRE DOENTE
English: All patients completed HGB-204 and HGB-205 and enrolled for long-term follow-up in the LTF-303 study.
Portuguese: Todos os doentes concluíram HGB-204 e HGB-205 e foram incluídos para seguimento a longo prazo no estudo LTF-303.
English: Phenytoin was not used for anti-seizure prophylaxis because of its well understood induction of glutathione-S-transferase and cytochrome P450 and resultant increased clearance of busulfan, and because of the widespread availability of effective anti-seizure medications that do not affect busulfan metabolism.
Portuguese: Não foi usada fenitoína para a profilaxia anticonvulsivante devido à sua indução bem conhecida da glutationa-S-transferase e citocromo P450, e depuração aumentada resultante do busulfan, e devido à disponibilidade disseminada de medicação anticonvulsivante eficaz que não afete o metabolismo de busulfan.
English: If a patient requires anti-retrovirals following exposure to HIV/HTLV, initiation of Zynteglo treatment should be delayed until an HIV western blot and viral load assay have been performed at 6 months post-exposure.
Portuguese: Se um doente necessitar de antirretrovirais após a exposição a VIH/HTLV, o início do tratamento com Zynteglo tratamento deve ser adiado até os ensaios de western blot de VIH e carga viral terem sido realizados aos 6 meses pós-exposição.
English: Store at ≤-140°C for up to a year.
Portuguese: Armazene a temperatura ≤ -140°C até um ano.
English: This means that further evidence on this medicinal product is awaited.
Portuguese: Isto significa que se aguarda mais informação sobre este medicamento.
English: Cryostor CS5 Sodium chloride
Portuguese: Cryostor CS5 Cloreto de sódio
English: The busulfan SmPC was used for information on appropriate method for determination of patient weight-based dosing.
Portuguese: O RCM do busulfan foi utilizado para informações sobre o método adequado para determinação da dose com base no peso do doente.
English: • life-threatening inflammatory response to an infection along with low white blood cell count
Portuguese: • uma resposta inflamatória com risco de vida a uma infeção, juntamente com contagem baixa dos glóbulos brancos
English: If leukaemia or lymphoma is detected in any patient who received Zynteglo, blood samples should be collected for integration site analysis.
Portuguese: Se for detetada leucemia ou linfoma em qualquer doente que tenha recebido Zynteglo, deverão ser colhidas amostras de sangue para análise local de integração.
English: If more than one infusion bag is provided, administer each infusion bag completely before proceeding to thaw and infuse the next bag.
Portuguese: Se for fornecido mais do que um saco de perfusão, administre cada saco de perfusão completamente antes de prosseguir para o descongelamento e perfusão do saco seguinte.
English: Three patients in HGB-205 started phlebotomy.
Portuguese: Três doentes no HGB-205 iniciaram a flebotomia.
English: If an infusion bag is compromised, follow the local guidelines and contact bluebird bio immediately.
Portuguese: Se um saco de perfusão for comprometido, siga as orientações locais e contacte de imediato a bluebird bio.
English: • changes and abnormalities in heart rhythm
Portuguese: • alterações e anomalias no ritmo cardíaco
English: What you need to know before you are given Zynteglo You must not be given Zynteglo if you:
Portuguese: O que tem de saber antes de tomar Zynteglo Não lhe pode ser administrado Zynteglo se:
English: βA-T87Q-globin can be quantified relative to other globin species in peripheral blood using high performance liquid chromatography.
Portuguese: βA-T87Q-globina pode ser quantificada relativamente a outras espécies de globina no sangue periférico utilizando cromatografia líquida de alta resolução.
English: Patients not receiving prophylaxis for VOD appeared to be at an increased risk for developing VOD.
Portuguese: Os doentes que não receberam a profilaxia para DVO aparentaram ter um maior risco de desenvolverem DVO.
English: A clear to slightly cloudy, colourless to yellow or pink dispersion.
Portuguese: Uma dispersão transparente a ligeiramente turva, incolor a amarela ou rosa.
English: Zynteglo is used to treat a serious genetic disease called transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT), which includes the disease commonly known as beta-thalassaemia major, in people 12 years and older.
Portuguese: Zynteglo é utilizado para tratar uma doença genética grave chamada de beta-talassemia dependente de transfusões (TDT), que inclui a doença vulgarmente designada como beta-talassemia major, em pessoas com idade igual ou superior a 12 anos.
English: Patients should be monitored for thrombocytopenia and bleeding according to standard guidelines.
Portuguese: Os doentes devem ser monitorizados em relação a trombocitopenia e hemorragia de acordo com orientações padrão.
English: Nevertheless, there is a theoretical risk of leukaemia or lymphoma after treatment with Zynteglo.
Portuguese: No entanto, existe um risco teórico de leucemia ou linfoma após o tratamento com Zynteglo.
English: HSC transplantation with myeloablative conditioning is not appropriate for patients with TDT who have evidence of severely elevated iron in the heart i.e., patients with cardiac T2* <10 msec by magnetic resonance imaging (MRI).
Portuguese: O transplante de HSC com condicionamento mieloablativo não é adequado a doentes com TDT que tenham evidência de ferro gravemente elevado no coração ou seja, doentes com T2* <10 mseg cardíaco por ressonância magnética (RM).
English: If Zynteglo cannot be administered after chemotherapy or if the modified stem cells do not take hold (engraft) in your body, the doctor may give you an infusion of your own original blood stem cells that were collected and stored before the treatment started (see also section 3, How Zynteglo is given).
Portuguese: Se Zynteglo não puder ser administrado após quimioterapia ou se as células estaminais modificadas não se mantiverem (enxertarem) no seu corpo, o médico pode dar-lhe uma perfusão das suas próprias células estaminais de sangue originais que foram colhidas e armazenadas antes de iniciar o tratamento (ver também a secção 3, Como Zynteglo é administrado).
English: In clinical trials, no patients failed to engraft bone marrow, as measured by neutrophil engraftment (N=42).
Portuguese: Em ensaios clínicos, nenhum doente teve insucesso no enxerto de medula óssea, como medido pelo enxerto de neutrófilos (N=42).
English: • The patient/carer guide shall contain the following key messages: o Treatment with Zynteglo is in theory associated with the risk of development of malignancy.
Portuguese: • O manual do doente/cuidador irá conter as seguintes mensagens-chave: o O tratamento com Zynteglo está, em teoria, associado ao risco de desenvolvimento de malignidades.
English: Although this medicine will not give you HIV infection, having Zynteglo in your blood may cause a false positive HIV test result with some commercial tests that recognise a piece of HIV used to make Zynteglo.
Portuguese: Embora este medicamento não lhe provoque uma infeção por VIH, ter Zynteglo no seu sangue pode causar um teste de VIH falsopositivo em alguns testes comerciais que reconhecem uma parte do VIH usado para fabricar o Zynteglo.
English: • rash with lesions, sometimes with pus
Portuguese: • erupção cutânea com lesões, por vezes com pus
English: • yellowing of skin and eyes
Portuguese: • amarelecimento da pele e olhos
English: • numbness and pain in hands and feet
Portuguese: • dormência e dor nas mãos e pés
English: Tables 1, 2, and 3 are lists of adverse reactions attributed to mobilisation/apheresis, myeloablative conditioning, and Zynteglo, respectively, experienced by patients with TDT in clinical trials with Zynteglo.
Portuguese: As tabelas 1, 2 e 3 são listas das reações adversas atribuídas à mobilização/aférese, condicionamento mieloablativo, e ao Zynteglo, respetivamente, observadas por doentes com TDT em ensaios clínicos com Zynteglo.
English: The quantitative information regarding strength, CD34+ cells, and dose for the medicinal product is provided in the Lot Information Sheet.
Portuguese: A informação quantitativa relativa à potência, células CD34+ e dose para o medicamento é fornecida na Folha Informativa do Lote.
English: Zynteglo must not be re-frozen.
Portuguese: Zynteglo não deve ser recongelado.
English: For patients with at least 6 months of follow-up, HbAT87Q generally increased steadily after Zynteglo infusion and stabilised by approximately Month 6 to 9 post infusion.
Portuguese: Para doentes com pelo menos 6 meses de seguimento, HbAT87Q aumentou geralmente de forma estável após perfusão de Zynteglo e estabilizado aproximadamente no Mês 6 a 9 após perfusão.
English: MRI of the liver should be performed on all patients prior to myeloablative conditioning.
Portuguese: A RM do fígado deve ser realizada em todos os doentes antes do condicionamento mieloablativo.
English: One serious event of hypotension due to epistaxis occurred in a patient, with onset 11 days after Zynteglo treatment.
Portuguese: Ocorreu um acontecimento adverso grave de hipotensão devido a epistaxe num doente, com início 11 dias após o tratamento com Zynteglo.
English: Zynteglo is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Portuguese: Não é esperado que o Zynteglo interaja com a família de enzimas do citocromo P-450 hepáticos ou transportadores de medicamento.
English: βA-T87Q-globin expression is designed to correct the β/α-globin imbalance in erythroid cells of patients with TDT and has the potential to increase total Hb to normal levels and eliminate dependence on chronic RBC transfusions.
Portuguese: A expressão de βA-T87Q-globina é concebida para corrigir o desequilíbrio nas células eritroides de doentes com TDT e tem o potencial de aumentar a Hb total para os níveis normais e elimina a dependência de transfusões de RBC crónica.
English: Adding a new gene into the DNA of your blood stem cells could theoretically cause leukaemia or lymphoma, although no patients have developed leukaemia or lymphoma in clinical trials with Zynteglo.
Portuguese: Adicionar um novo gene no ADN das suas células estaminais sanguíneas pode, teoricamente, provocar leucemia ou linfoma, embora nenhum doente tenha desenvolvido leucemia ou linfoma em ensaios clínicos com Zynteglo.
English: 4417.0 (3030, 9087) μM*min (N=31).
Portuguese: estimada diariamente foi 4417.0 (3030, 9087) μM*min (N=31).
English: Conventional mutagenicity, carcinogenicity and reproductive and developmental toxicity studies have not been conducted.
Portuguese: Não foram realizados estudos convencionais de mutagenicidade, carcinogenicidade, reprodutivos e de desenvolvimento.
English: • premature menopause
Portuguese: • menopausa prematura
English: Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the outer container label(s) and infusion bag label(s).
Portuguese: Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso no rótulo(s) do recipiente exterior e etiqueta(s) no saco de perfusão.
English: It can only be given in a specialised hospital by doctors who are experienced in treating patients with TDT, administering bone marrow transplants, and using gene therapy medicines.
Portuguese: Só pode ser administrado num hospital especializado por médicos com experiência no tratamento de doentes com TDT, na administração de transplantes de medula óssea e na utilização de medicamentos de terapia genética.
English: All patients received full myeloablative conditioning with busulfan prior to treatment with Zynteglo.
Portuguese: Todos os doentes receberam condicionamento mieloablativo completo com busulfan antes do tratamento com Zynteglo.
English: ISA of post-transplantation BMCs demonstrated no preferred integration in the proximity of or within genes associated clinically (for gamma retroviral vectors) with either clonal dominance or leukaemia, and no evidence of clonal dominance was observed.
Portuguese: A ISA de BMC pós-transplante demonstrou não haver integração preferida na proximidade de, ou nos genes clinicamente associados (por vetores retrovirais gama) com dominância clonal ou leucemia, e não foi observada evidência de dominância clonal.
English: See Lot Information Sheet for number of infusion bags and CD34+ cells per kg for this patient.
Portuguese: Consulte a Folha Informativa do Lote para o número de sacos de perfusão e células CD34+ por kg para este doente.
English: If the minimum dose of Zynteglo of 5.0 × 106 CD34+ cells/kg is not met after initial medicinal product manufacturing, the patient may undergo one or more additional cycles of mobilisation and apheresis, separated by at least 14 days, in order to obtain more cells for additional manufacture.
Portuguese: Se não for alcançada a dose mínima de Zinteglo de 5,0 × 106 CD34+ células/kg depois do fabrico inicial de medicamento, o doente pode ser submetido a um ou mais ciclos adicionais de mobilização e aférese, separados por pelo menos 14 dias, para obter mais células para fabrico adicional.
English: Duration of TI
Portuguese: Duração da IT
English: The planned dose of plerixafor was 0.24 mg/kg/day, given on Days 4 and 5 of mobilisation in the evening.
Portuguese: A dose planeada de plerixafor foi 0,24 mg/kg/dia, administrada nos Dias 4 e 5 de mobilização, à noite.