FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: INCONNU (del Exon3_7?)
Portuguese: DESCONHECIDO (del Exon3_7?)
French: INCONNU (del Exon2_3?)
Portuguese: DESCONHECIDO (del Exon2_3?)
French: Le présent document est un résumé du rapport européen public d'évaluation (EPAR) relatif à Galafold.
Portuguese: Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) relativo ao Galafold.
French: Galafold migalastat
Portuguese: Galafold migalastate
French: Galafold est disponible en gélules (123 mg).
Portuguese: O Galafold está disponível na forma de cápsulas (123 mg).
French: Il ne vise pas à fournir des conseils pratiques sur la façon d'utiliser Galafold.
Portuguese: Não tem por finalidade fornecer conselhos práticos sobre a utilização do Galafold.
French: Chez les patients atteints de la maladie de Fabry, cette enzyme ne fonctionne pas correctement.
Portuguese: Nos indivíduos com a doença de Fabry, esta enzima não funciona corretamente.
French: Concernant la sécurité, Galafold a été bien toléré.
Portuguese: Quanto à segurança, o Galafold foi bem tolerado.
French: Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la modification de la fonction rénale des patients après 18 mois de traitement.
Portuguese: O principal parâmetro de eficácia foi a alteração na função renal dos doentes após 18 meses de tratamento.
French: Quels sont les bénéfices de Galafold démontrés au cours des études?
Portuguese: Quais os benefícios demonstrados pelo Galafold durante os estudos?
French: Les effets indésirables les plus couramment observés sous Galafold (qui peuvent toucher environ une personne sur 10) sont les maux de tête.
Portuguese: Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Galafold (que podem afetar cerca de 1 em cada 10 pessoas) são dores de cabeça.
French: Galafold contient le principe actif migalastat.
Portuguese: O Galafold contém a substância ativa migalastate.
French: Galafold a fait l'objet de deux études principales incluant au total 127 patients atteints de la maladie de Fabry.
Portuguese: O Galafold foi investigado em dois estudos principais que incluíram um total de 127 indivíduos com doença de Fabry.
French: Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Galafold?
Portuguese: Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Galafold?
French: Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Galafold sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée.
Portuguese: O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu que os benefícios do Galafold são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.
French: La dose recommandée de Galafold est d'une gélule un jour sur deux, prise par voie orale au moins 2 heures avant ou après un repas.
Portuguese: A dose recomendada de Galafold é de uma cápsula em dias alternados, tomada por via oral, pelo menos 2 horas antes ou depois da ingestão de alimentos.
French: Le comité a pris note que Galafold a été étudié sur un nombre limité de patients, mais les données scientifiques disponibles ont été jugées suffisantes pour ce genre de maladie rare.
Portuguese: O Comité referiu que o Galafold foi estudado num número limitado de doentes, mas considerou que as evidências disponíveis são suficientes para esta doença rara.
French: Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Galafold, y compris les précautions à observer par les professionnels des soins de santé et les patients.
Portuguese: Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo do Galafold, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes.
French: Cette anomalie empêche donc l'élimination de GL-3 et entraîne son accumulation dans diverses cellules de l'organisme, notamment le cœur et les reins.
Portuguese: Como resultado, não é possível decompor a GL-3 e esta acumula-se em diversas células do organismo, incluindo o coração e os rins.
French: Le CHMP a également relevé que Galafold est pris par voie orale et que cela pourrait constituer un avantage par rapport aux autres traitements autorisés, tels que le traitement enzymatique substitutif, qui sont administrés par perfusion (goutte-à-goutte) dans une veine.
Portuguese: O CHMP constatou também que o Galafold é tomado por via oral, o que poderá constituir uma vantagem em comparação com outros tratamentos autorizados, como a reposição enzimática, que são administrados por perfusão (gota a gota) numa veia.
French: La première étude, qui a comparé Galafold à un placebo (un traitement fictif) chez 67 patients, a analysé la proportion de patients qui répondaient au traitement (la réponse étant définie comme une diminution d'au moins 50 % des dépôts de GL-3 dans les reins).
Portuguese: O primeiro estudo, que comparou o Galafold com um placebo (tratamento simulado) em 67 doentes, analisou a percentagem de doentes que responderam ao tratamento (definida como uma redução de pelo menos 50 % nos depósitos de GL-3 nos rins).
French: Dans l'ensemble, Galafold ne s'est pas révélé plus efficace que le placebo pour diminuer les dépôts de GL-3; toutefois, des analyses complémentaires incluant uniquement les patients porteurs des mutations génétiques pouvant être traitées par Galafold ont montré que ces patients répondaient mieux à Galafold qu'au placebo après 6 mois de traitement.
Portuguese: Globalmente, o Galafold não demonstrou ser mais eficaz do que o placebo na redução dos depósitos de GL-3; contudo, análises adicionais que incluíram apenas os doentes com as mutações genéticas que podem ser tratadas com o Galafold demonstraram uma melhor resposta dos doentes ao Galafold do que ao placebo após 6 meses de tratamento.
French: Autres informations relatives à Galafold:
Portuguese: Outras informações sobre o Galafold
French: Dans cette étude, Galafold s'est avéré aussi efficace que le traitement enzymatique substitutif pour stabiliser la fonction rénale des patients.
Portuguese: Neste estudo, o Galafold demonstrou ser tão eficaz como a reposição enzimática na estabilização da função renal dos doentes.
French: Galafold n'est délivré que sur ordonnance et le traitement ne doit être instauré et surveillé que par un médecin ayant l'expérience du diagnostic et du traitement de la maladie de Fabry.
Portuguese: O Galafold só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento só deve ser iniciado e supervisionado por um médico com experiência no diagnóstico e tratamento da doença de Fabry.
French: Il s'agit d'une maladie héréditaire rare dans laquelle les patients présentent diverses mutations (modifications) dans le gène responsable de la production d'une enzyme appelée alphagalactosidase A, qui élimine habituellement une substance lipidique appelée globotriaosylcéramide (GL3).
Portuguese: Trata-se de uma doença hereditária rara em que os doentes possuem várias mutações (alterações) no gene responsável pela produção de uma enzima denominada alfagalactosidase A, que normalmente decompõe uma gordura denominada globotriaosilceramida (GL-3).
French: L'EPAR complet relatif à Galafold est disponible sur le site web de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Portuguese: O EPAR completo relativo ao Galafold pode ser consultado no sítio Internet da Agência em: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
French: Galafold est un médicament utilisé pour le traitement des patients âgés de 16 ans et plus atteints de la maladie de Fabry.
Portuguese: O Galafold é um medicamento utilizado no tratamento da doença de Fabry em doentes com idade igual ou superior a 16 anos.
French: Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins relatif à Galafold est disponible sur le site web de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Portuguese: O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para o Galafold pode ser consultado no sítio Internet da Agência em: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
French: La deuxième étude, menée chez 60 patients, a comparé Galafold aux médicaments agalsidase alfa ou agalsidase bêta, deux traitements qui remplacent l'enzyme absente.
Portuguese: O segundo estudo, que incluiu 60 doentes, comparou o Galafold com os medicamentos agalsidase alfa ou agalsidase beta (dois tratamentos que repõem a enzima em falta).
French: Pourquoi Galafold est-il approuvé?
Portuguese: Por que foi aprovado o Galafold?
French: Quels sont les risques associés à l'utilisation de Galafold?
Portuguese: Quais são os riscos associados ao Galafold?
French: Pour une description complète des effets indésirables et des restrictions associés à Galafold, voir la notice.
Portuguese: Para a lista completa dos efeitos secundários e das restrições de utilização relativamente ao Galafold, consulte o Folheto Informativo.
French: Galafold n'est destiné à être utilisé que par les patients porteurs de certaines mutations du gène de l'alpha-galactosidase A. Pour plus d'informations, voir le résumé des caractéristiques du produit (également compris dans l'EPAR).
Portuguese: O Galafold só está indicado para uso em doentes que possuam determinadas mutações no gene alfagalactosidase A. Para mais informações, consultar o Resumo das Características do Medicamento (também parte do EPAR).
French: Qu'est-ce que Galafold et dans quel cas est-il utilisé?
Portuguese: O que é o Galafold e para que é utilizado?
French: Pour obtenir des informations pratiques sur l'utilisation de Galafold, les patients sont invités à lire la notice ou à contacter leur médecin ou leur pharmacien.
Portuguese: Para obter informações práticas sobre a utilização do Galafold, os doentes devem ler o Folheto Informativo ou contactar o seu médico ou farmacêutico.
French: Pour plus d'informations sur le traitement par Galafold, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Portuguese: Para mais informações sobre o tratamento com o Galafold, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.
French: Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Galafold est utilisé d'une manière aussi sûre que possible.
Portuguese: Foi desenvolvido um plano de gestão dos riscos para garantir a utilização segura do Galafold.
French: Comment Galafold agit-il?
Portuguese: Como funciona o Galafold?
French: C'est pourquoi Galafold a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 22 mai 2006.
Portuguese: Dado o número de doentes afetados pela doença de Fabry ser reduzido, a doença é considerada rara, pelo que o Galafold foi designado medicamento órfão (medicamento utilizado em doenças raras) em 22 de maio de 2006.
French: Comment Galafold est-il utilisé?
Portuguese: Como se utiliza o Galafold?
French: Le principe actif de Galafold, le migalastat, se fixe à certaines formes instables de l'alphagalactosidase A, ce qui stabilise cette enzyme et lui permet d'être transportée dans des zones de la cellule où elle peut éliminer GL-3.
Portuguese: A substância ativa do Galafold, o migalastate, liga-se a determinadas formas instáveis de alfagalactosidase A, estabilizando a enzima.
French: Trois définitions de la Cmin ont été discutées:
Portuguese: Foram discutidas três definições de Cmin:
French: • Aspects de bioéquivalence
Portuguese: • Questões de bioequivalência
French: De plus, le Tmax se situait dans le même intervalle pour les deux produits.
Portuguese: Adicionalmente, o tmax encontrava-se no mesmo intervalo para ambos os medicamentos.
French: Résumé général de l'évaluation scientifique de Galantamine STADA et noms associés (voir Annexe I)
Portuguese: Resumo da avaliação científica do Galantamine STADA e nomes associados (ver Anexo I)
French: Liste reprenant les noms, la forme pharmaceutique, les dosages des médicaments, la voie d'administration, le demandeur de l'autorisation de mise sur le marché dans les États membres
Portuguese: Lista dos nomes, forma farmacêutica, dosagens dos medicamentos, via de administração e requerente nos Estados-Membros
French: Le CV élevé peut donc simplement refléter une différence suffisamment importante entre les performances des produits comparés.
Portuguese: O CV elevado poderá, por conseguinte, reflectir apenas uma diferença suficientemente elevada de desempenho entre os medicamentos comparados.
French: Conclusions scientifiques et motifs du refus
Portuguese: Conclusões científicas e fundamentos da recusa
French: • la bioéquivalence dans l'étude à doses multiples n'a pas été suffisamment démontrée;
Portuguese: • A bioequivalência no estudo de doses múltiplas não foi suficientemente demonstrada.
French: Cependant, aucun des IC à 95 % de ce paramètre n'entrait dans les limites standard de la bioéquivalence.
Portuguese: No entanto, nenhum dos IC 90% para este parâmetro se encontra dentro dos limites padrão de bioequivalência estabelecidos.
French: Il est indiqué pour le traitement symptomatique des démences légères à modérées de type Alzheimer.
Portuguese: É indicada para o tratamento sintomático de demência do tipo Alzheimer ligeira a moderadamente grave.
French: Dans le cas de formulations à libération prolongée, la Cmin est habituellement plus faible que la Ctrough.
Portuguese: No caso de formulações de libertação prolongada, a Cmin é habitualmente inferior à Ctrough.
French: Le principe actif, la galantamine, un alcaloïde tertiaire, est un inhibiteur sélectif, compétitif et réversible de l'acétylcholinestérase (AChE).
Portuguese: A substância activa, a galantamina, um alcalóide terciário, é um inibidor selectivo, competitivo e reversível da acetilcolinesterase (AChE).
French: Le demandeur a également argué que le % PTF est en fait un meilleur paramètre pour l'évaluation des produits à libération prolongée.
Portuguese: O Requerente argumentou também que a %PTF é, na verdade, um parâmetro mais adequado para a avaliação dos medicamentos de libertação prolongada.
French: La présente procédure concerne une demande hybride (soumise au titre de l'article 10, paragraphe 3 de la directive 2001/83/CE telle que modifiée) pour des comprimés contenant de la galantamine à libération prolongée.
Portuguese: O presente procedimento refere-se a um pedido de autorização híbrido (submetido ao abrigo do n.º 3 do Artigo 10.º da Directiva 2001/83/CE, com a última redacção que lhe foi dada) de comprimidos de libertação prolongada contendo galantamina.
French: le CHMP a recommandé le refus de l'octroi de l'autorisation de mise sur le marché pour Galantamine et les noms associés (voir Annexe I).
Portuguese: o CHMP recomendou a recusa da concessão da autorização de introdução no mercado para Galantamine e nomes associados (ver Anexo I).
French: Il s'agit d'un produit destiné à présenter des caractéristiques de libération prolongée et par conséquent le maintien de taux plasmatiques suffisants figure parmi les paramètres principaux en relation avec la forme pharmaceutique revendiquée.
Portuguese: Trata-se de um medicamento que se destina a apresentar características de libertação prolongada e, por conseguinte, a manutenção de níveis plasmáticos suficientes é um dos parâmetros principais ligados à forma farmacêutica reivindicada.
French: • le rapport bénéfice-risque est par conséquent négatif,
Portuguese: • O perfil de risco-benefício não é, por conseguinte, considerado positivo.
French: De plus, le CHMP a jugé que la méthode d'analyse aurait dû être clairement indiquée dans le protocole et que les calculs post hoc de la Cpd et de la Ctrough n'étaient par conséquent pas acceptables.
Portuguese: Adicionalmente, o CHMP concordou que o método de análise deveria ter sido claramente indicado no protocolo e que os cálculos post-hoc de Cpd e Ctrough não eram, por conseguinte, aceitáveis.
French: Tous les critères de bioéquivalence étaient remplis dans cette étude, sauf pour ce qui concerne la Cmin, que le demandeur a initialement calculée comme étant la valeur minimale enregistrée au cours de 24 heures à l'état d'équilibre.
Portuguese: Todos os critérios de bioequivalência foram cumpridos neste estudo excepto a Cmin, que foi calculada originalmente pelo Requerente como sendo o valor mínimo registado durante 24 horas em estado de equilíbrio.
French: Le CHMP a également noté que des données descriptives de la Cmin avaient déjà été rapportées initialement.
Portuguese: Foi ainda notado pelo CHMP que dados descritivos de Cmin já tinham sido notificados inicialmente.
French: Une étude à dose unique avec 24 mg de galantamine n'a pas été considérée comme étant acceptable du point de vue éthique, car une telle dose n'est pas utilisée en première administration aux patients.
Portuguese: Um estudo de dose única com galantamina 24 mg não foi considerado aceitável do ponto de vista ético, dado que esta dose não é administrada como primeira dose a doentes.
French: Il a également été noté que le CV-IS n'était pas aussi élevé pour les dosages 8 mg et 16 mg (18 % et 25 %).
Portuguese: Observou-se ainda que o IS-CV não era tão elevado no caso das dosagens de 8 mg e 16 mg (18% e 25%).
French: En outre, comme mentionné précédemment, les définitions de la Cpd et de la Ctrough sont en fait considérées post hoc, ce qui introduit une distorsion d'un niveau inacceptable.
Portuguese: Mais a mais, e tal como foi referido anteriormente, as definições de Cpd e Ctrough são de facto consideradas post-hoc, introduzindo um nível de enviesamento inaceitável.
French: Si les valeurs de la Cmin du produit à tester ont tendance à diminuer plus que celles d'un produit de référence, on peut également s'attendre à une moindre efficacité clinique du produit à tester.
Portuguese: Se os valores de Cmin do medicamento de teste tendem a reduzir-se mais do que os do medicamento de referência, poderá também esperar-se uma eficácia clínica inferior do medicamento de teste.
French: Le CHMP a estimé que les exigences de ces lignes directrices sont claires et qu'elles sont fondées sur le principe que l'utilisation d'un paramètre dérivé (tel que le % PTF) pour l'évaluation pharmacocinétique diminue la sensibilité pour la détection d'une éventuelle différence entre les produits.
Portuguese: O CHMP considerou que os requisitos desta orientação são evidentes e baseiam-se no princípio de que utilizar um parâmetro derivado (tal como a %PTF) para a avaliação farmacocinética reduz a sensibilidade para a detecção de possíveis diferenças entre os medicamentos
French: Le CHMP a par conséquent estimé que le rapport bénéfice-risque de Galantamine STADA est négatif et que l'autorisation de mise sur le marché ne doit pas être octroyée.
Portuguese: Por conseguinte, o CHMP considerou que o perfil de risco-benefício do Galantamine STADA é negativo, pelo que uma autorização de introdução no mercado não deve ser concedida.
French: Une étude à dose unique avec 24 mg a été jugée acceptable, au vu de la faible tolérabilité de la galantamine chez les patients et chez les volontaires sains, à condition que l'étude suivante à doses multiples incluant la dose de 24 mg ait été réalisée:
Portuguese: Um estudo de dose única com 24 mg foi considerado aceitável devido à fraca tolerabilidade da galantamina em doentes e voluntários saudáveis, desde que o estudo de doses múltiplas fosse realizado subsequentemente, incluindo a dose de 24 mg:
French: De plus, le demandeur a aussi présenté comme données justificatives les valeurs de l'amplitude entre les pics et les valeurs résiduelles (% PTF) pour les trois dosages et une analyse utilisant des mesures répétées de la Cmin pd aux jours 10, 11 et 12 (donc pour la dose de 24 mg) de l'étude à doses multiples.
Portuguese: Adicionalmente, o Requerente apresentou também como dados de apoio os valores de flutuação entre o nível máximo e mínimo (%PTF) para as três dosagens, bem como uma análise em que se utilizavam medições repetidas de Cmin pd nos dias 10, 11 e 12 (i.e. à dosagem de 24 mg) no estudo de doses múltiplas.
French: Les trois études à dose unique ont été réalisées avec les dosages 8 et 16 mg:
Portuguese: Os três estudos de dose única foram realizados com as dosagens de 8 e 16 mg:
French: En outre, l'utilisation du regroupement des concentrations pré-doses (Cmin) dans l'étude des concentrations à l'équilibre aux jours 10/11/12 comme preuve de la bioéquivalence au lieu des données standard non regroupées (étude de reproductibilité), n'a pas été considérée comme acceptable par le CHMP.
Portuguese: Além disso, o agrupamento dos dados de concentração pré-dosagem (Cmin) no estudo de estado de equilíbrio nos dias 10/11/12 como prova de bioequivalência, em vez da utilização de dados padrão não agrupados (desenho com replicação), não foi considerado aceitável pelo CHMP.
French: Par ailleurs, le CHMP a également estimé que pour les inhibiteurs de la cholinestérase comme la galantamine, la relation entre la dose administrée et l'effet thérapeutique n'est pas tout à fait claire et que de ce fait les résultats des études de bioéquivalence sont considérés comme étant d'une importance primordiale dans cette demande.
Portuguese: Além disso, o CHMP considerou também que, no caso dos inibidores da colinesterase, como a galantamina, a relação entre a dose administrada e o efeito terapêutico não é totalmente clara e que, por este motivo, se considera que os resultados dos estudos de bioequivalência são de importância fundamental nesta aplicação.
French: étude des concentrations à l'équilibre réalisée avec le dosage le plus élevé (24 mg), après une augmentation progressive de la dose (8 mg et 16 mg pendant 4 jours, chaque dosage étant pris après un repas léger).
Portuguese: Um estudo de estado de equilíbrio com a dosagem mais elevada (24 mg) após um aumento gradual da dose (8 mg e 16 mg durante 4 dias cada, com administração após uma refeição ligeira).
French: Les deux autres méthodes de calcul (Cpd et Ctrough) ont été mises en œuvre post hoc, dès lors qu'il apparaissait que les résultats de la Cmin à l'équilibre préspécifiée ne donnaient pas un IC à 90 % acceptable.
Portuguese: Os outros dois métodos de cálculo (Cpd e Ctrough) foram utilizados post hoc, depois de se ter tornado aparente que os dados de Cminss pré-especificados não resultavam em IC 90% aceitáveis.
French: Le coefficient de variation intra-sujet (CV-IS) de la Cmin à l'équilibre s'est avéré nettement plus élevé que celui de la Cmax à l'équilibre (37,2 % contre 11,1 % pour le dosage 24 mg).
Portuguese: Observou-se que o coeficiente de variação intra-individual (IS-CV) da Cminss era marcadamente superior ao da Cmaxss (37,2 % vs. 11,1% para a dosagem de 24mg).
French: Comme le fait apparaître le protocole, la Cmin (définie comme étant la concentration minimale de médicament dans l'intervalle entre les prises) était pré-spécifiée comme paramètre secondaire (statistiques descriptives) et des données descriptives de la Cmin avaient déjà été rapportées dans la soumission initiale.
Portuguese: Tal como se pode ver pelo protocolo, a Cmin (definida como a concentração mínima do fármaco no intervalo de dosagem) tinha sido pré-especificada como parâmetro secundário (estatística descritiva) e dados descritivos de Cmin já tinham sido comunicados na submissão inicial.
French: Le CHMP était d'avis que la Cmin est considérée comme un paramètre d'évaluation important, en particulier dans les études de bioéquivalence à doses multiples, et que la démonstration de la bioéquivalence est d'une importance primordiale.
Portuguese: O CHMP considerou que a Cmin deve ser considerada como parâmetro de avaliação importante, em especial em estudos de bioequivalência de doses múltiplas, e que a demonstração de bioequivalência é de importância fundamental.