FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus.
Slovak: U niektorých pacientov bolo potrebné za účelom liečby hydrocefalu zaviesť pomôcku, ktorá sa volá ventrikuloperitoneálny drén.
English: Further improvement in mean total motor milestone (HINE-Section 2) (2.1; SD 4.36; n=22) and CHOP INTEND (4.68; SD 3.993, n=22) scores were observed from baseline to Study Day 304 in Study CS11.
Slovak: Ďalšie zlepšenie v priemere celkového motorického míľnika v bodovom skóre (HINEčasť 2) (2,1; SD 4,36; n = 22) a CHOP INTEND (4,68; SD 3,993, n = 22) sa pozorovalo od začiatku štúdie do 304.
English: All patients had the ability to suck and swallow at last assessment, with 22 (88%) infants achieving a maximal score on the HINE Section 1.
Slovak: Všetci pacienti mali pri poslednom vyhodnotení schopnosť sať a prehĺtať, pričom 22 (88
English: Of the 45 patients who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 38 patients (84%) were alive without permanent ventilation in Study CS11 at the time of interim analysis.
Slovak: Zo 45 pacientov, ktorí nespĺňali definíciu trvalej ventilácie v štúdii CS3B, bolo v čase predbežnej analýzy v štúdii CS11 nažive 38 pacientov (84
English: The following information is intended for healthcare professionals only:
Slovak: Nasledujúca informácia je určená len pre zdravotníckych pracovníkov: 1. Injekčná liekovka
English: The primary route of elimination is expected via urinary excretion of nusinersen and its metabolites.
Slovak: Ako primárna cesta eliminácie nusinersenu a jeho metabolitov sa predpokladá vylučovanie močom.
English: out of 20 patients (55%) met the endpoint of an increase in total CHOP INTEND score of ≥4 points as of the last study visit.
Slovak: %) dosiahlo koncový ukazovateľ zvýšenia v celkovom skóre CHOP INTEND o ≥4 body v čase ich poslednej návštevy v rámci štúdie.
English: Of these patients, stabilization or improvement in mean HFMSE (1.4; SD 4.02) and RULM (2.1; SD 2.56) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
Slovak: U týchto pacientov sa pozorovali stabilizácia alebo zlepšenie priemerných skóre HFMSE (1,4; SD 4,02) a RULM (2,1; SD 2,56) od východiskového stavu do 265. dňa štúdie v štúdii CS11.
English: There have been a small number of reports of patients developing hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain) after Spinraza is given.
Slovak: Spinrazy bol u malého počtu pacientov hlásený rozvoj hydrocefalu (vznik nadmerného množstva tekutiny okolo mozgu).
English: How Spinraza is given
Slovak: Ako sa Spinraza podáva
English: What you need to know before you or your child are given Spinraza 3.
Slovak: Čo potrebujete vedieť predtým, ako vy alebo vaše dieťa dostanete Spinrazu 3. Ako sa Spinraza podáva
English: At the interim analysis, all 25 (100%) patients had achieved the WHO motor milestone of sitting without support, 22 (88%) patients were walking with assistance.
Slovak: %) pacientov motorický WHO míľnik samostatného sedenia bez podpory, 22 (88
English: Aseptic technique should be used when preparing Spinraza solution for intrathecal administration.
Slovak: Pri príprave roztoku Spinrazy na intratekálne podanie sa musí použiť aseptická technika.
English: Patients who first initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=24; sham control in Study CS3B) were of a median age of 17.8 months (range 10 - 23 months) and had a mean CHOP INTEND score of 17.25 (range 2.0 - 46.0) at baseline in Study CS11.
Slovak: 24; kontrolná skupina s predstieranou liečbou v štúdii CS3B), bol medián veku 17,8 mesiaca (rozmedzie 10 - 23 mesiacov) a na začiatku štúdie CS11 mali priemerné bodové skóre CHOP INTEND 17,25 (rozmedzie 2,046,0).
English: Patients in this study were deemed most likely to develop Type I SMA.
Slovak: U pacientov v tejto štúdii bol považovaný za najpravdepodobnejší vývoj SMA typu
English: • If you or your child gets any side effects, talk to your doctor or nurse.
Slovak: Ak sa u vás alebo vášho dieťaťa vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru.
English: An improvement in mean CHOP INTEND score over time was observed from baseline to day 1072 (mean change 21.30).
Slovak: dňa sa v priebehu času pozorovalo zlepšenie v priemernom skóre CHOP INTEND (priemerná zmena 21,30).
English: Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 3, open-label extension study (SHINE, CS11)
Slovak: Na účely posúdenia dlhodobej účinnosti a bezpečnosti nusinersenu u symptomatických pacientov so spinálnou svalovou atrofiou má držiteľ rozhodnutia o registrácii vykonať a predložiť výsledky predĺženej otvorenej štúdie fázy 3 (SHINE, CS11)
English: Spinraza is used to treat a genetic disease called spinal muscular atrophy (SMA).
Slovak: Spinraza sa používa na liečbu genetického ochorenia nazývaného spinálna svalová atrofia (z anglického názvu spinal muscular atrophy, SMA).
English: Prior to administration, unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Slovak: Pred podaním sa v prípade potreby môžu neotvorené injekčné liekovky Spinrazy vybrať z chladničky alebo do nej vrátiť.
English: Proportion with any improvement Proportion with any worsening p<0.0001
Slovak: Podiel dosiahnutých zlepšení o 4 body p<0,0001
English: Submission of study results: Q2 2024.
Slovak: Predloženie výsledkov štúdie: Q2
English: Each vial is for single use.
Slovak: Každá injekčná liekovka je na jednorazové použitie.
English: If a loading dose is delayed or missed Spinraza should be administered as soon as possible, with at least 14 days between doses, and continue dosing at the prescribed frequency.
Slovak: Ak sa podanie nasycovacej dávky oneskorí alebo vynechá, Spinraza sa musí podať čo najskôr, ako je to možné, s odstupom medzi dávkami najmenej 14 dní.
English: Twelve out of 20 patients (60%) in the study met the primary endpoint with improvement in mean motor milestone achievement over time.
Slovak: %) v štúdii dosiahlo postupom času primárny koncový ukazovateľ so zlepšením v priemernom dosiahnutí motorického míľnika.
English: Proportion achieving a 4-point worsening
Slovak: Podiel dosiahnutých zhoršení o 4 body Podiel s akýmkoľvek zlepšením Podiel s akýmkoľvek zhoršením
English: 0.5 (95% CI: -0.6, 1.6)
Slovak: 0,5 (95 % IS: -0,6; 1,6)
English: Study CS4 (CHERISH) was a Phase 3, randomised, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 126 symptomatic patients with later-onset SMA (symptom onset after 6 months of age).
Slovak: Štúdia CS4 (CHERISH) bola randomizovaná, dvojito zaslepená štúdia fázy 3 kontrolovaná s predstieranou liečbou, ktorá sa uskutočnila u 126 symptomatických pacientov s neskorším nástupom SMA (nástup symptómov po 6 mesiacoch veku).
English: Later onset
Slovak: Po podaní
English: Of the 8 patients with later-onset SMA, 4 out of 5 patients (80%; 95% CI: 38, 96) in the Spinraza group and 2 out of 3 (67%; 95% CI: 21, 94) in the sham-control group met this definition of response.
Slovak: %; 95 % IS: 38, 96) v skupine so Spinrazou a 2 z 3 pacientov (67
English: It is recommended that the volume of cerebral spinal fluid (CSF), equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza.
Slovak: Odporúča sa, aby sa pred podaním Spinrazy odobral taký objem cerebrospinálneho moku (cerebral spinal fluid, CSF), ktorý je ekvivalentný objemu Spinrazy určenému na podanie injekcie.
English: The mean total score was 26.4 (SD 11.91) at Day 253 and 31.3 (SD 13.02) at Day 1050, no plateau was observed.
Slovak: Priemerné celkové skóre bolo 26,4 (SD 11,91) na 253. deň a 31,3 (SD 13,02) na 1 050. deň; ustálený stav sa nepozoroval.
English: The Spinraza vial should be inspected for particles prior to administration.
Slovak: Spinrazy sa musí pred podaním skontrolovať na prítomnosť častíc.
English: Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in pre-symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 2, open-label study (NURTURE (SM201))
Slovak: Na účely posúdenia dlhodobej účinnosti a bezpečnosti nusinersenu u presymptomatických pacientov so spinálnou svalovou atrofiou má držiteľ rozhodnutia o registrácii vykonať a predložiť výsledky otvorenej štúdie fázy 2 (NURTURE (SM201))
English: Tell your doctor if you or your child are taking, have recently taken any, or might take any other medicines in future.
Slovak: Ak teraz vy alebo vaše dieťa užívate, alebo ste v poslednom čase užívali, či práve budete užívať ďalšie lieky, povedzte to svojmu lekárovi.
English: Package leaflet: Information for the user Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
Slovak: Písomná informácia pre používateľa Spinraza 12 mg injekčný roztok nusinersen
English: Study CS3B (ENDEAR) was a Phase 3, randomized, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 121 symptomatic infants ≤ 7 months of age, diagnosed with SMA (symptom onset before 6 months of age).
Slovak: Štúdia CS3B (ENDEAR) bola randomizovaná, dvojito zaslepená, štúdia fázy 3 kontrolovaná s predstieranou liečbou, ktorá sa vykonala u 121 symptomatických detí vo veku ≤ 7 mesiacov s diagnostikovanou SMA (nástup symptómov vo veku menej ako 6 mesiacov).
English: - The other ingredients are sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate,
Slovak: - Ďalšie zložky sú dihydrát dihydrogenfosforečnanu sodného, hydrogénfosforečnan sodný, chlorid sodný, chlorid draselný, dihydrát chloridu vápenatého, hexahydrát chloridu horečnatého,
English: Side effects related to the lumbar puncture may occur while Spinraza is being given or afterwards.
Slovak: Počas podávania Spinrazy alebo potom sa môžu vyskytnúť vedľajšie účinky súvisiace s lumbálnou punkciou.
English: 3Least squares mean
Slovak: 3Metóda najmenších štvorcov.
English: Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen (2.4 mg/ml).
Slovak: Jedna injekčná liekovka s objemom 5 ml obsahuje sodnú soľ nusinersenu, čo zodpovedá 12 mg nusinersenu (2,4 mg/ml).
English: - Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
Slovak: - Jeden ml obsahuje 2,4 mg nusinersenu.
English: Patients achieved milestones unexpected in Type I or II SMA and more consistent with normal development.
Slovak: I alebo II a konzistentnejšie s normálnym vývinom.
English: Spinraza has not been studied in patients with hepatic impairment.
Slovak: Spinraza sa u pacientov s poruchou funkcie pečene neskúmala.
English: Nusinersen is metabolized slowly and predominantly via exonuclease (3'- and 5') -mediated hydrolysis and is not a substrate for, or inhibitor or inducer of CYP450 enzymes.
Slovak: Nusinersen sa metabolizuje pomaly a to najmä hydrolýzou, ktorá je spostredkovaná exonukleázou (3'- a 5').
English: Of the twelve patients (50%) who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 7 patients (58%) were alive without permanent ventilation in Study CS11.
Slovak: %), ktorí nespĺňali definíciu trvalej ventilácie v štúdii CS3B, bolo v štúdii CS11 nažive 7 pacientov (58
English: Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
Slovak: Spinraza 12 mg injekčný roztok nusinersen
English: At the final analysis, a statistically significant greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (51%) compared to the sham-control group (0%) (p<0.0001).
Slovak: Pri záverečnej analýze štatisticky signifikantne vyššie percento pacientov dosiahlo definíciu respondera pre motorický míľnik v skupine so Spinrazou (51
English: Table 3: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS41 Spinraza treated Patients
Slovak: Tabuľka 3: Primárne a sekundárne koncové ukazovatele v záverečnej analýze - štúdia CS41
English: Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
Slovak: Jeden ml obsahuje 2,4 mg nusinersenu.
English: The mean total score was 49.8 (SD 12.46) at Day 253 and 52.6 (SD 12.78) at 1050 days.
Slovak: Priemerné celkové skóre bolo 49,8 (SD 12,46) na 253. deň a 52,6 (SD 12,78) na 1 050. deň.
English: Intrathecal use
Slovak: Na intratekálne použitie
English: Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
Slovak: Dihydrát dihydrogenfosforečnanu sodného, hydrogénfosforečnan sodný, chlorid sodný, chlorid draselný, dihydrát chloridu vápenatého, hexahydrát chloridu horečnatého, hydroxid sodný, kyselina chlorovodíková, voda na injekciu.
English: Spinraza is given;
Slovak: Spinraza sa podáva:
English: The mean total score was13.8 (SD 3.09) at Day 253 and 15.7 (SD 1.92) at Day 1050.
Slovak: Priemerné celkové skóre bolo 13,8 (SD 3,09) na 253. deň a 15,7 (SD 1,92) na 1 050. deň.
English: Spinraza 12 mg solution for injection
Slovak: Spinraza 12 mg injekčný roztok
English: At the interim analysis, all 25 patients (2 SMN2 gene copies, n=15; 3 SMN2 gene copies, n=10) were alive without permanent ventilation..
Slovak: V predbežnej analýze bolo všetkých 25 pacientov (2 kópie génu SMN2, n =
English: Unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Slovak: V prípade potreby sa môžu neotvorené injekčné liekovky Spinrazy vybrať z chladničky alebo do nej vrátiť.
English: 26.3% (95% CI: 12.4,40.2)
Slovak: % (95 % IS: 12,4; 40,2)
English: It is recommended that the volume of CSF, equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza.
Slovak: Odporúča sa, aby sa pred podaním Spinrazy odobral taký objem CSF, ktorý je ekvivalentný objemu Spinrazy určenému na podanie injekcie.
English: At the time of a Study CS11 interim analysis, 61 out of 65 patients (94%) were alive.
Slovak: bolo nažive 61 zo 65 pacientov (94
English: Adverse reactions associated with the administration of Spinraza by lumbar puncture have been observed.
Slovak: Pozorovali sa nežiaduce reakcie spojené s podaním Spinrazy lumbálnou punkciou.
English: Single- and multiple-dose pharmacokinetics (PK) of nusinersen, administered via intrathecal injection, were determined in paediatric patients diagnosed with SMA.
Slovak: U pediatrických pacientov s diagnózou SMA bola stanovená farmakokinetika (pharmacokinetics, PK) jednotlivej a viacnásobnej dávky nusinersenu podaného intratekálnou injekciou.
English: 5 ml in a Type I glass vial with bromobutyl rubber stopper and an aluminium over-seal and plastic cap.
Slovak: I s brómbutylovou gumovou zátkou a hliníkovým uzáverom a plastovým viečkom.
English: Thrombocytopenia and coagulation abnormalities, including acute severe thrombocytopenia, have been observed after administration of other subcutaneously or intravenously administered antisense oligonucleotides.
Slovak: Po subkutánnom alebo intravenóznom podaní iných antisense oligonukleotidov sa pozorovala trombocytopénia a koagulačné abnormality, vrátane akútnej závažnej trombocytopénie.
English: Adverse reactions have been identified during post-approval use of Spinraza.
Slovak: Počas používania Spinrazy po uvedení na trh sa zaznamenali nežiaduce reakcie.
English: België/Belgique/Belgien
Slovak: België/Belgique/Belgien Biogen Belgium N.V./S.A.
English: 4 Assessed using the Month 15 Efficacy Set (Spinraza n=66; Sham control n=34); analyses are based on imputed data when there are missing data.
Slovak: 4Hodnotené metódou stanovenia účinnosti v 15. mesiaci (Spinraza n = 66, kontrolná skupina s predstieranou liečbou n =
English: Each carton of Spinraza contains one vial.
Slovak: Jedna škatuľa Spinrazy obsahuje jednu injekčnú liekovku.
English: Autopsy data from patients (n=3) show that nusinersen administered intrathecally is broadly distributed within the CNS achieving therapeutic levels in the target spinal cord tissues.
Slovak: 3) ukazujú, že intratekálne podaný nusinersen sa do značnej miery distribuuje v CNS a dosahuje terapeutické hladiny v cieľových tkanivách miechy.
English: 4Assessed at the later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit 5According to Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick, OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking, AND improvement in more categories of motor milestones than worsening, defined as a responder for this primary analysis.
Slovak: Neurological Examination, HINE) časť 2: zvýšenie o ≥2 body [alebo najvyššie skóre] v schopnosti kopnúť, ALEBO zvýšenie o ≥1 bod v motorických míľnikoch držania hlavy, prevaľovania sa, sedenia, lezenia, stoja alebo chôdze, A zlepšenie vo viacerých kategóriách motorických míľnikov ako zhoršenia, definované ako responder pre túto primárnu analýzu.
English: How to store Spinraza
Slovak: Ako uchovávať Spinrazu
English: There have been reports of communicating hydrocephalus not related to meningitis or bleeding in patients treated with nusinersen in the post-marketing setting.
Slovak: Pri použití lieku po uvedení na trh u pacientov liečených nusinersenom boli hlásené prípady komunikujúceho hydrocefalu bez súvislosti s meningitídou alebo krvácaním.
English: Spinraza treated Patients
Slovak: Pacienti liečení Spinrazou Pacienti s predstieranou liečbou v kontrolnej skupine
English: Four patients (2 SMN2 copies)
Slovak: %) mala 3 kópie génu SMN2 (8
English: 3.9 (95% CI: 3.0, 4.9) p=0.0000001
Slovak: 3,9 (95 % IS: 3,0; 4,9) p =
English: What you need to know before you or your child are given Spinraza Spinraza must not be given:
Slovak: Čo potrebujete vedieť predtým, ako vy alebo vaše dieťa dostanete Spinrazu
English: In the efficacy set, 18 patients (25%) in the Spinraza group and 12 patients (32%) in the sham-control group required permanent ventilation.
Slovak: %) v skupine so Spinrazou a 12 pacientov (32
English: Submission of study results:
Slovak: Predloženie výsledkov štúdie: apríl
English: At the final analysis, a statistically significant improvement in HFMSE score from baseline to Month 15 was seen in the Spinraza group compared to the sham-control group (Table 3, Figure 2).
Slovak: V záverečnej analýze sa v skupine liečenej Spiranzou pozorovalo oproti kontrolnej skupine s predstieranou liečbou štatisticky signifikantné zlepšenie v HFMSE skóre z východiskovej hodnoty do 15. mesiaca (tabuľka 3, obrázok 2).
English: A sustained improvement was seen in patients with Type II SMA who experienced a mean improvement from baseline HFMSE score of 5.1 (SD 4.05, n=11) at Day 253, and 9.1(SD 6.61, n=9) at Day 1050.
Slovak: Trvalé zlepšenie sa pozorovalo u pacientov so SMA typu II, ktorí zaznamenali priemerné zlepšenie HFMSE skóre oproti východiskovej hodnote o 5,1 (smerodajná odchýlka [standard deviation, SD] 4,05; n =
English: Of the 13 patients with infantile-onset SMA, 7 of out 9 patients (78%; 95%CI: 45, 94) in the Spinraza group and 0 out of 4 patients (0%; 95%CI: 0, 60) in the sham group met the criteria for motor milestone response (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking and improvement in more categories of motor milestones than worsening) .
Slovak: %; 95 % IS: 0, 60) v kontrolnej skupine s predstieranou liečbou splnilo kritériá reakcie na motorické míľniky (podľa HINE - časť 2: zvýšenie o ≥2 body [alebo najvyššie skóre] v schopnosti kopnúť, ALEBO zvýšenie o ≥1bod v motorických míľnikoch držania hlavy, prevaľovania sa, sedenia, lezenia, stoja alebo chôdze a zlepšenie vo viacerých kategóriách motorických míľnikov ako zhoršenia).
English: Number of patients who died Hazard Ratio (95% CI) p-value6
Slovak: Počet pacientov, ktorí zomreli Pomer rizika (95%
English: Mean change from baseline to month 15 in total RULM score2,3
Slovak: Priemerná zmena celkového skóre RULM2,3 v 15. mesiaci oproti východiskovej hodnote
English: Renal toxicity has been observed after administration of other subcutaneously and intravenously administered antisense oligonucleotides.
Slovak: Po subkutánnom alebo intravenóznom podaní iných antisense oligonukleotidov sa pozorovala renálna toxicita.
English: Infantile onset
Slovak: Infant
English: 5.9% (95% CI: 0.7,
Slovak: % (95 % IS: 0,7;
English: To allow for long term follow up of these patients, at the end of Study CS3B, 89 patients (Spinraza: n=65; sham-control: n=24) enrolled in Study CS11 (SHINE).
Slovak: Na umožnenie dlhodobého sledovania týchto pacientov bolo na konci štúdie CS3B zaradených do štúdie CS11 (SHINE)
English: Baseline disease characteristics were largely similar in the Spinraza treated patients and sham-control patients except that Spinraza treated patients at baseline had a higher percentage compared to sham-control patients of paradoxical breathing (89% vs 66%), pneumonia or respiratory symptoms (35% vs 22%), swallowing or feeding difficulties (51% vs 29%) and requirement for respiratory support (26% vs 15%).
Slovak: Charakteristické znaky ochorenia na začiatku štúdie boli zväčša podobné u pacientov liečených Spinrazou a pacientov v kontrolnej skupine s predstieranou liečbou s výnimkou toho, že pacienti liečení Spinrazou na začiatku štúdie mali v porovnaní s pacientami v kontrolnej skupine s predstieranou liečbou vyššie percento paradoxného dýchania (89
English: - Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen.
Slovak: - Jedna injekčná liekovka s objemom 5 ml obsahuje sodnú soľ nusinersenu, čo zodpovedá 12 mg nusinersenu.
English: In patients with Type II SMA the Upper Limb Module test was conducted with mean improvement of 1.9 (SD 2.68, n=11) at Day 253 and 3.5 (SD 3.32, n=9) at Day 1050.
Slovak: U pacientov so SMA typu II sa uskutočnil modulový test hornej končatiny s priemerným zlepšením o 1,9 (SD 2,68; n =
English: 4.2(95% CI: 3.4, 5.0) p=0.00000016
Slovak: 4,2 (95 % IS: 3,4; 5,0) p =
English: Of patients who initiated Spinraza treatment in Study CS4 (n=39), stabilization or additional improvements in mean HFMSE (0.2; SD 3.06) and RULM (0.7; SD 2.69) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
Slovak: 39), sa pozorovali stabilizácia alebo ďalšie zlepšenia priemerných skóre HFMSE (0,2; SD 3,06) a RULM (0,7; SD 2,69) od východiskového stavu do 265. dňa štúdie v štúdii CS11.
English: The majority of patients (88%) have 3 copies of the SMN2 gene (8% have 2 copies, 2% have 4 copies, and 2% have an unknown copy number).
Slovak: % malo 2 kópie, 2 % mali 4 kópie a 2 % malo počet kopií neznámy).
English: Overall, 11
Slovak: Celkovo 11 z 20 pacientov
English: Spinraza has not been studied in patients with renal impairment.
Slovak: Spinraza sa u pacientov s poruchou funkcie obličiek neskúmala.
English: Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen.
Slovak: Jedna injekčná liekovka s objemom 5 ml obsahuje sodnú soľ nusinersenu, čo zodpovedá 12 mg nusinersenu.
English: 1CS3B was stopped following positive statistical analysis on the primary endpoint at interim analysis (statistically significantly greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (41%) compared to the sham-control group (0%), p<0.0001) 2At the final analysis, event-free survival and overall survival were assessed using the Intent to Treat population (ITT Spinraza n=80; Sham-control n=41).
Slovak: 1CS3B bola ukončená po pozitívnej štatistickej analýze primárneho koncového ukazovateľa v predbežnej analýze (štatisticky signifikantne väčšie percento pacientov, ktorí dosiahli definíciu respondera pre motorický míľnik v skupine so Spinrazou (41