FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: Gli studi in vitro indicano una bassa probabilità di interazioni con nusinersen dovute a competizione per il legame alle proteine plasmatiche, o a competizione con i trasportatori o inibizione degli stessi.
Norwegian Bokmål: In vitro-studier indikerer at det er liten sannsynlighet for interaksjoner med nusinersen som skyldes konkurranse om binding til plasmaproteiner eller konkurranse med eller hemming av transportproteiner.
Italian: L'analisi comprendeva 28 pazienti che avevano ricevuto la prima dose nello studio CS2 ed erano poi stati trasferiti alla fase di estensione, studio CS12.
Norwegian Bokmål: Analysen omfattet 28 pasienter som fikk sin første dose i studie CS2, og deretter ble overført til forlengelsesfasen, studie CS12.
Italian: Sulla base delle conclusioni scientifiche su nusinersen il CHMP ritiene che il rapporto beneficio/rischio del medicinale contenente nusinersen sia invariato fatte salve le modifiche proposte alle informazioni sul medicinale.
Norwegian Bokmål: Basert på de vitenskapelige konklusjonene for nusinersen mener CHMP at nytte-/risikoforholdet for legemidler som inneholder nusinersen er uforandret, under forutsetning av de foreslåtte endringene i produktinformasjonen.
Italian: Al momento di un'analisi ad interim dello studio CS11, 61 pazienti su 65 (94%) erano vivi.
Norwegian Bokmål: På tidspunktet for en interimanalyse i studie CS11 var 61 av 65 pasienter (94 %) i live.
Italian: Può inoltre indebolire i muscoli utilizzati per la respirazione e la deglutizione.
Norwegian Bokmål: Det kan også svekke musklene som brukes ved pusting og svelging.
Italian: La SMA è una malattia neuromuscolare progressiva, derivante da mutazioni nel gene SMN1, localizzato sul cromosoma 5q.
Norwegian Bokmål: SMA er en progredierende nevromuskulær sykdom som skyldes mutasjoner i kromosom 5q i SMN1genet.
Italian: Potenziali difficoltà con questa via di somministrazione possono essere osservate in pazienti molto giovani e in quelli affetti da scoliosi.
Norwegian Bokmål: Mulige problemer med denne administrasjonsveien kan ses hos svært unge pasienter og de med skoliose.
Italian: Non è noto se nusinersen/metaboliti siano escreti nel latte materno.
Norwegian Bokmål: Det er ukjent om nusinersen/metabolitter blir skilt ut i morsmelk hos mennesker.
Italian: 4Valutato entro la Visita di studio del Giorno 183, Giorno 302 e Giorno 394.
Norwegian Bokmål: 4Vurdert ved det siste av pasientens studiebesøk på dag 183, dag 302 eller dag 394
Italian: L'entità del miglioramento in CHOP INTEND è riportata nella Figura 1 (variazione rispetto al punteggio al basale per ogni soggetto).
Norwegian Bokmål: Graden av forbedring i CHOP INTEND er vist i figur 1 (endring fra baselineskår for hver forsøksperson).
Italian: Studi di tossicologia della riproduzione sono stati condotti con la somministrazione sottocutanea di nusinersen a topi e conigli.
Norwegian Bokmål: Studier av reproduksjonstoksisitet ble gjennomført med subkutan administrering av nusinersen hos mus og kanin.
Italian: I valori plasmatici medi di Cmax e AUC sono aumentati in modo approssimativamente proporzionale alla dose nell'ambito dell'intervallo di dose valutato.
Norwegian Bokmål: Gjennomsnittlige plasmaverdier for Cmax og AUC økte omtrent doseproporsjonalt i det undersøkte doseområdet.
Italian: Gli endpoint secondari comprendenti misure funzionali e il raggiungimento delle motor milestones WHO sono stati formalmente testati dal punto di vista statistico e sono descritti nella Tabella 3.
Norwegian Bokmål: Sekundære endepunkter, inkludert funksjonsmålinger og WHO motorisk milepæloppnåelse, ble formelt statistisk testet og er beskrevet i tabell 3.
Italian: Sopravvivenza Sopravvivenza libera da eventi2
Norwegian Bokmål: Overlevelse Hendelsesfri overlevelse2
Italian: Dosi saltate o ritardate
Norwegian Bokmål: Uteglemte eller forsinkede doser
Italian: A partire dal 19 ottobre 2018, nel database di uno studio clinico sono stati identificati 100 eventi avversi di ipersensibilità dovuti alla somministrazione di nusinersen.
Norwegian Bokmål: Per 19. oktober 2018 var 100 overfølsomhetshendelser i forbindelse med administrering av nusinersen identifisert fra databasen over kliniske studier.
Italian: L'endpoint primario, il tempo al decesso o all'intervento respiratorio (definito come ventilazione invasiva o non invasiva per ≥ 6 ore/giorno continuativamente per ≥ 7 giorni OPPURE tracheostomia), può non essere stimato per il numero insufficiente di eventi.
Norwegian Bokmål: Det primære endepunktet, tid til død eller respiratorisk intervensjon (definert som invasiv eller ikke-invasiv ventilering i ≥ 6 timer/døgn kontinuerlig i ≥ 7 påfølgende dager ELLER trakeostomi), kunne ikke anslås ettersom antall hendelser var for lavt.
Italian: Lo spostamento di questi fattori porta all'inclusione dell'esone 7 nell'mRNA di SMN2 e, di conseguenza, quando l'mRNA di SMN2 viene prodotto può essere tradotto nella proteina SMN funzionante di lunghezza completa (full length).
Norwegian Bokmål: Fortrenging av disse faktorene medfører retensjon av ekson 7 i SMN2-mRNA, og når SMN2-mRNA dannes kan det dermed translateres til funksjonelt SMN-protein av full lengde.
Italian: Il tempo al decesso o alla ventilazione permanente (≥ 16 ore di ventilazione/giorno continuativamente per > 21 giorni in assenza di evento acuto reversibile o tracheostomia) è stato valutato come endpoint primario.
Norwegian Bokmål: Tid til død eller permanent ventilering (≥ 16 timer ventilering/døgn kontinuerlig i > 21 dager i fravær av en akutt reversibel hendelse eller trakeostomi) ble vurdert som det primære endepunktet.
Italian: Pazienti sintomatici
Norwegian Bokmål: Symptomatiske pasienter
Italian: • Idrocefalo (accumulo di una quantità eccessiva di liquido intorno al cervello)
Norwegian Bokmål: • Hydrocephalus ("vannhode", en ansamling av for mye væske rundt hjernen)
Italian: Nello studio CS11 tutti i pazienti hanno ricevuto Spinraza, con una durata del trattamento che variava da 65 a 592 giorni (mediana 289 giorni) al momento dell'analisi ad interim.
Norwegian Bokmål: I studie CS11 fikk alle pasientene Spinraza, og behandlingsvarigheten varierte fra 65 til 592 dager (median 289 dager) på tidspunktet for interimanalysen.
Italian: Dei 20 soggetti arruolati, 11 (55%) erano vivi e senza ventilazione permanente all'ultima visita.
Norwegian Bokmål: Av de 20 inkluderte pasientene var 11 (55 %) i live og uten permanent ventilering ved siste besøk.
Italian: La dose abituale di Spinraza è 12 mg.
Norwegian Bokmål: Den vanlige dosen av Spinraza er 12 mg.
Italian: Tutti i pazienti avevano raggiunto la capacità di succhiare e deglutire all'ultima valutazione e 22 neonati (88%) avevano raggiunto il punteggio massimo della sezione 1 HINE.
Norwegian Bokmål: Alle pasienter hadde evnen til å suge og svelge ved siste vurdering, og 22 (88 %) spedbarn oppnådde en maksimal skår i HINE del 1.
Italian: Novantotto (98) di questi sono stati considerati non correlati o improbabilmente correlati a nusinersen.
Norwegian Bokmål: Nittiåtte av disse hendelsene ble ansett som ikke knyttet til eller lite sannsynlig knyttet til nusinersen.
Italian: Quattro pazienti (2 copie del gene SMN2) hanno richiesto l'intervento respiratorio >6 ore/giorno continuativamente per ≥7 giorni, tutti avevano utilizzato il supporto ventilatorio durante una malattia reversibile acuta.
Norwegian Bokmål: Fire pasienter (2 SMN2-kopier) trengte respiratorisk intervensjon > 6 timer/døgn kontinuerlig i ≥ 7 dager, hvorav alle startet ventileringsstøtte under akutt reversibel sykdom.
Italian: I pazienti hanno conseguito milestones inattese nella SMA di tipo I o II e più coerenti con uno sviluppo normale.
Norwegian Bokmål: Pasienter oppnådde milepæler som ikke er forventet ved SMA type I eller type II og som er mer i samsvar med normal utvikling.
Italian: L'inizio del trattamento più precoce dopo l'insorgenza dei sintomi ha prodotto un miglioramento anticipato e più pronunciato della funzione motoria, rispetto ai pazienti con inizio del trattamento tardivo; tuttavia, entrambi i gruppi hanno osservato benefici rispetto al controllo con procedura simulata.
Norwegian Bokmål: Oppstart av behandling tidligere etter symptomdebut ga tidligere og større forbedring i motorisk funksjon enn hos de med forsinket behandlingsstart, men begge grupper hadde effekt sammenlignet med shamkontroll.
Italian: Non è stato osservato alcun impatto sulla fertilità maschile o femminile, né sullo sviluppo embriofetale o sullo sviluppo pre/post-natale.
Norwegian Bokmål: Det ble ikke observert påvirkning av fertilitet hos hanner eller hunner, eller embryoføtal utvikling eller pre-/postnatal utvikling.
Italian: Nello studio con somministrazione intratecale di 53 settimane condotto nelle scimmie cynomolgus, non sono stati osservati effetti di tossicità a livelli fino a 14 volte la dose di mantenimento clinica annuale raccomandata.
Norwegian Bokmål: I den 53 uker lange studien med intratekal dosering hos cynomolgusaper ble det ikke sett toksiske effekter ved nivåer opptil 14 ganger anbefalt årlig klinisk vedlikeholdsdose.
Italian: Dopo il completamento dello studio CS4 (CHERISH) 125 pazienti sono stati arruolati nello studio CS11 (SHINE), in cui tutti i pazienti ricevevano Spinraza.
Norwegian Bokmål: Da studie CS4 (CHERISH) ble avsluttet, ble 125 pasienter inkludert i studie CS11 (SHINE), der alle pasientene fikk Spinraza.
Italian: La decisione di procedere con il trattamento deve basarsi su una esperta valutazione, personalizzata sul singolo soggetto, dei benefici attesi dal trattamento con Spinraza rispetto al suo potenziale rischio.
Norwegian Bokmål: Beslutning om behandling skal baseres på en individualisert ekspertvurdering av forventet nytte av behandlingen for hvert enkelt individ, balansert mot potensiell risiko ved behandling med nusinersen.
Italian: Questi risultati sono supportati da uno studio di fase 2 in aperto in pazienti sintomatici con diagnosi di SMA (CS3A).
Norwegian Bokmål: Disse resultatene støttes av en åpen fase 2-studie med symptomatiske pasienter diagnostisert med SMA (CS3A).
Italian: Motor milestones WHO
Norwegian Bokmål: WHO motoriske milepæler
Italian: Spinraza è somministrato mediante iniezione nella parte inferiore della schiena.
Norwegian Bokmål: Spinraza gis som en injeksjon i nedre del av ryggen.
Italian: Non sono stati condotti studi a lungo termine sugli animali per valutare il potenziale cancerogeno di nusinersen.
Norwegian Bokmål: Langtidsstudier med dyr for å evaluere nusinersens karsinogenitet har ikke blitt utført.
Italian: La necessità di continuare la terapia deve essere verificata periodicamente e considerata su base individuale, in funzione del quadro clinico e della risposta alla terapia del paziente.
Norwegian Bokmål: Behov for videre behandling skal vurderes regelmessig og på individuelt grunnlag ut fra pasientens kliniske tilstand og behandlingsrespons.
Italian: La percentuale di pazienti che ha sviluppato SMA con manifestazioni cliniche è stata valutata tra i pazienti che hanno raggiunto la visita del Giorno 700 all'analisi ad interim (n = 16).
Norwegian Bokmål: Andelen av pasienter som utviklet klinisk manifest SMA ble undersøkt blant pasienter som hadde fullført dag 700-besøket i interimanalysen (n=16).
Italian: 5 ml in un flaconcino di vetro di tipo I con tappo in gomma bromobutilica, sigillo in alluminio e capsula di chiusura in plastica.
Norwegian Bokmål: 5 ml i et hetteglass av type I-glass med brombutylgummipropp og aluminiumsforsegling og plastlokk.
Italian: La maggior parte dei pazienti (88%) aveva 3 copie del gene SMN2 (l'8% aveva 2 copie, il 2% aveva 4 copie e per il 2% non si conosceva il numero di copie).
Norwegian Bokmål: De fleste av pasientene (88 %) hadde 3 kopier av SMN2-genet (8 % hadde 2 kopier, 2 % hadde 4 kopier og 2 % hadde et ukjent antall kopier).
Italian: Al basale, i pazienti avevano un punteggio sulla scala Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) di 21,6, un punteggio RULM (Revised Upper Limb Module) medio di 19,1, tutti avevano raggiunto la capacità di stare seduti autonomamente e nessun paziente aveva conseguito una deambulazione autonoma.
Norwegian Bokmål: Ved baseline hadde pasientene en gjennomsnittlig HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded)-skår på 21,6, en gjennomsnittlig RULM (revised upper limb module)-skår på 19,1, alle hadde oppnådd å kunne sitte uten støtte og ingen pasienter hadde oppnådd å kunne gå uten støtte.
Italian: Sopravvivenza globale2
Norwegian Bokmål: Totaloverlevelse2
Italian: Le analisi di PK di popolazione non hanno rivelato una correlazione evidente tra marcatori chimico-clinici epatici e renali e variabilità interindividuale.
Norwegian Bokmål: Populasjonsfarmakokinetiske analyser viste ingen åpenbar sammenheng mellom klinisk-kjemiske markører for lever- og nyrefunksjon og interindividuell variasjon.
Italian: La maggior parte di questi effetti indesiderati viene segnalata entro 72 ore dalla procedura.
Norwegian Bokmål: De fleste av disse bivirkningene er rapportert innen 72 timer etter prosedyren.
Italian: Possono esserci anche difficoltà nella somministrazione di un medicinale con questo metodo in pazienti molto giovani e in quelli affetti da scoliosi (rotazione e curvatura della colonna vertebrale).
Norwegian Bokmål: Det kan også være vanskelig å gi et legemiddel ved bruk av denne metoden hos svært unge pasienter og de med skoliose (vridning og sideveis skjevhet i ryggraden).
Italian: Spinraza non deve essere diluito.
Norwegian Bokmål: Spinraza skal ikke fortynnes.
Italian: All'analisi ad interim tutti i 25 pazienti (100%) hanno raggiunto le motor milestones WHO della capacità di stare seduti senza supporto e 22 (88%) pazienti deambulavano con assistenza.
Norwegian Bokmål: I interimanalysen hadde alle de 25 pasientene (100 %) oppnådd den motoriske WHO-milepælen å sitte uten støtte, og 22 pasienter (88 %) kunne gå med støtte.
Italian: Nusinersen non ha dimostrato evidenza di genotossicità.
Norwegian Bokmål: Nusinersen viste ingen holdepunkter for gentoksisitet.
Italian: Spinraza agisce aiutando l'organismo a produrre una maggiore quantità di proteina SMN, di cui sono carenti le persone affette da SMA.
Norwegian Bokmål: Spinraza virker ved å bidra til at kroppen lager mer av SMN-proteinet som personer med SMA mangler.
Italian: 6Valore p nominale
Norwegian Bokmål: 6Nominell p-verdi
Italian: Tra i pazienti con un'età superiore rispetto alla finestra definita dal WHO per l'età attesa di raggiungimento (95° percentile), 17 pazienti su 22 (77%) erano riusciti a raggiungere il target di deambulazione autonoma.
Norwegian Bokmål: Blant pasienter som var eldre enn det WHO-definerte vinduet for forventet alder ved oppnåelse (95. persentil), hadde 17 av 22 (77 %) oppnådd å gå alene.
Italian: Se clinicamente indicato, si raccomanda l'esecuzione di test delle proteine urinarie (preferibilmente utilizzando un campione delle prime urine del mattino).
Norwegian Bokmål: Hvis klinisk indisert anbefales måling av proteiner i urin (fortrinnsvis ved bruk av prøve fra første morgenurin).
Italian: La SMA è uno spettro clinico di malattia, la cui gravità è legata al minore numero di copie del gene SMN2 e alla più giovane età di insorgenza dei sintomi.
Norwegian Bokmål: SMA er et klinisk spekter av sykdom der sykdommens alvorlighetsgrad har sammenheng med lavere antall SMN2-genkopier og yngre alder ved symptomdebut.
Italian: Figura 3: Variazione delle motor milestones HINE rispetto ai giorni di studio per lo Studio CS3B (trattamento e procedura simulata), CS3A, CS5 e CS11
Norwegian Bokmål: Figur 3: Endring i HINE motoriske milepæler versus dager i studien for studie CS3B (behandlet og shamkontroll), CS3A, CS5 og CS11
Italian: I pazienti che hanno iniziato il trattamento con Spinraza nello studio CS11 (n=20) avevano un'età mediana di 4,0 anni (intervallo 3 - 8 anni).
Norwegian Bokmål: Pasienter som startet med Spinraza-behandling i studie CS11 (n=20) hadde en median alder på 4,0 år (intervall 3-8 år).
Italian: Nel complesso, 11 pazienti su 20 (55%) hanno soddisfatto l'endpoint di un aumento del punteggio CHOP INTEND totale di ≥ 4 punti all'ultima visita dello studio.
Norwegian Bokmål: Samlet oppfylte 11 av 20 pasienter (55 %) endepunktet økning i total CHOP INTEND-skår på ≥ 4 poeng til siste studiebesøk.
Italian: La presenza di nusinersen è stata dimostrata anche nei neuroni ed in altri tipi di cellule nel midollo spinale e nel cervello, e nei tessuti periferici, quali muscolo scheletrico, fegato e rene.
Norwegian Bokmål: Det er også påvist nusinersen i nevroner og andre celletyper i ryggmargen og hjernen, og i perifert vev som skjelettmuskulatur, lever og nyre.
Italian: Vi sono state segnalazioni di idrocefalo comunicante non correlato a meningite o emorragia in pazienti trattati con nusinersen nel contesto post-marketing.
Norwegian Bokmål: Det er rapportert kommuniserende hydrocephalus som ikke er relatert til meningitt eller blødning hos pasienter som har fått behandling med nusinersen etter markedsføring.
Italian: Punteggio medio (± SE) delle Motor Milestones totali
Norwegian Bokmål: Gjennomsnittlig (+/- SE) totalskår for motoriske milepæler
Italian: Queste possono comprendere mal di testa, vomito e mal di schiena.
Norwegian Bokmål: Dette kan omfatte hodepine, oppkast og ryggsmerter.
Italian: Cosa deve sapere prima che lei o suo figlio riceva Spinraza 3.
Norwegian Bokmål: Hva du må vite før du eller barnet ditt får Spinraza 3.
Italian: Due pazienti deambulanti in precedenza non autosufficienti (tipo III) e un paziente non deambulante (tipo II) hanno conseguito una deambulazione autonoma.
Norwegian Bokmål: To ambulatoriske pasienter som tidligere ikke kunne gå uten støtte (type III), oppnådde å kunne gå uten støtte, og én ikke-ambulatorisk pasient (type II) oppnådde å kunne gå uten støtte.
Italian: Nusinersen è un oligonucleotide antisenso (antisense oligonucleotide, ASO) che aumenta la percentuale di inclusione dell'esone 7 nei trascritti di acido ribonucleico messaggero (mRNA) di survival motor neuron 2 (SMN2), legandosi a un sito ISS-N1 (Intronic Splice Silencing) presente nell'introne 7 dell'acido ribonucleico pre-messaggero (pre-mRNA) di SMN2.
Norwegian Bokmål: Nusinersen er et antisense-oligonukleotid (ASO) som øker andelen av ekson 7-inklusjon i SMN2 (survival motor neuron 2)-messenger ribonukleinsyre (mRNA)-transkripter ved binding til et ISS-N1 (intronic splice silencing)-sete som finnes i intron 7 i SMN2 pre-messenger ribonukleinsyre (pre-mRNA).
Italian: Per i pazienti randomizzati a Spinraza nello studio CS3B e includendo l'esperienza dello studio CS11, il tempo mediano al decesso o alla ventilazione permanente è stato di 73 settimane.
Norwegian Bokmål: Hos pasienter som var randomisert til Spinraza i studie CS3B og med erfaringen fra studie CS11 inkludert, var median tid til død eller permanent ventilering 73 uker.
Italian: Può essere considerato l'impiego dell'ecografia (o di altre tecniche di imaging) per guidare la somministrazione intratecale di Spinraza, soprattutto nei pazienti più giovani e nei pazienti con scoliosi.
Norwegian Bokmål: Ultralyd (eller andre bildeteknikker) kan vurderes for å veilede intratekal administrering av Spinraza, spesielt hos yngre pasienter og hos pasienter med skoliose.
Italian: Lo studio CS11 è uno studio di estensione in aperto per pazienti affetti da SMA che in precedenza hanno partecipato ad altri studi clinici su Spinraza.
Norwegian Bokmål: Studie CS11 er en åpen forlengelsesstudie for SMA-pasienter som tidligere hadde deltatt i andre kliniske studier med Spinraza.
Italian: Gli studi hanno arruolato pazienti di età compresa tra 2 e 15 anni alla prima dose.
Norwegian Bokmål: Pasienter i alderen 2 til 15 år ved første dose ble inkludert i studiene.
Italian: Variazione del CHOP INTEND rispetto al basale
Norwegian Bokmål: CHOP INTEND endring fra baseline
Italian: I rischi e benefici del trattamento con nusinersen nei pazienti con derivazione ventricolo-peritoneale non sono noti al momento e la continuazione del trattamento deve essere oggetto di attenta valutazione.
Norwegian Bokmål: Nytte og risiko ved behandling med nusinersen hos pasienter med en ventrikuloperitoneal shunt er per i dag ikke kjent, og fortsatt behandling må vurderes nøye.
Italian: La sicurezza e l'efficacia nei pazienti con compromissione renale non sono state stabilite; pertanto, tali pazienti devono essere tenuti sotto attenta osservazione.
Norwegian Bokmål: Sikkerhet og effekt hos pasienter med nedsatt nyrefunksjon har ikke blitt fastslått, og disse bør observeres nøye.
Italian: Nel complesso, le evidenze sono sufficienti a supportare un'associazione causale tra la somministrazione di nusinersen e l'ipersensibilità; e le informazioni per il paziente devono essere aggiornate di conseguenza.
Norwegian Bokmål: Samlet gir dette tilstrekkelige holdepunkter for å anta en årsakssammenheng mellom administrering av nusinersen og overfølsomhet, og produktinformasjonen bør derfor oppdateres i henhold til dette.
Italian: Questo esame potrebbe non essere necessario ogni volta che lei o suo figlio assumete Spinraza.
Norwegian Bokmål: Det er ikke sikkert dette er nødvendig hver gang du eller barnet ditt får Spinraza.
Italian: Spinraza è utilizzato per il trattamento di una malattia genetica chiamata atrofia muscolare spinale (SMA).
Norwegian Bokmål: Spinraza brukes til å behandle en genetisk sykdom som kalles spinal muskelatrofi (SMA).
Italian: Nusinersen viene metabolizzato lentamente e prevalentemente attraverso idrolisi mediata da esonucleasi (3'- e 5') e non è un substrato degli enzimi del CYP450, né un inibitore o induttore degli stessi.
Norwegian Bokmål: Nusinersen metaboliseres langsomt og hovedsakelig ved eksonuklease (3'- og 5')-mediert hydrolyse, og er ikke et substrat for, eller hemmer eller induser av CYP450-enzymer.
Italian: - Il principio attivo è nusinersen.
Norwegian Bokmål: - Virkestoff er nusinersen.
Italian: La via di eliminazione principale è prevedibilmente l'escrezione urinaria di nusinersen e dei suoi metaboliti.
Norwegian Bokmål: Primær eliminasjonsvei forventes å være utskillelse av nusinersen og dets metabolitter via urin.
Italian: Tabella 3: Endpoint primari e secondari all'analisi finale - Studio CS41 Pazienti trattati con Spinraza
Norwegian Bokmål: Tabell 3: Primære og sekundære endepunkter ved endelig analyse - studie CS41 Spinraza-behandlede pasienter
Italian: I valori medi di concentrazione minima di nusinersen nell'LCS si sono raccolti approssimativamente da 1,4 a 3 volte dopo dosi di carico e di mantenimento ripetute e hanno raggiunto uno steady state entro 24 mesi circa.
Norwegian Bokmål: Gjennomsnittlig minimumskonsentrasjon av nusinersen i CSF før neste injeksjon (trough) akkumulerte ca. 1,4 til 3 ganger etter gjentatte ladningsog vedlikeholdsdoser, og nådde steady state innen ca. 24 måneder.
Italian: Le caratteristiche della malattia al basale erano in genere simili, fatta eccezione per uno squilibrio nella percentuale di pazienti che non avevano mai conseguito la capacità di stare in piedi senza sostegno (13% dei pazienti nel gruppo Spinraza e 29% nel gruppo di controllo con procedura simulata) o di camminare senza sostegno (24% dei pazienti nel gruppo Spinraza e 33% nel gruppo di controllo con procedura simulata).
Norwegian Bokmål: Sykdomskarakteristika ved baseline var stort sett like med unntak av en ubalanse i andelen av pasienter som hadde oppnådd evne til å stå uten støtte (13 % av pasientene i Spinraza-gruppen og 29 % i shamkontrollgruppen) eller gå uten støtte (24 % av pasientene i Spinraza-gruppen og 33 % i shamkontrollgruppen).
Italian: Nell'insieme di pazienti per la valutazione di efficacia, 18 pazienti (25%) nel gruppo Spinraza e 12 pazienti (32%) nel gruppo di controllo con procedura simulata hanno richiesto ventilazione permanente.
Norwegian Bokmål: I effektpopulasjonen hadde 18 pasienter (25 %) i Spinraza-gruppen og 12 pasienter (32 %) i shamkontrollgruppen behov for permanent ventilering.
Italian: 1 paziente su 28 aveva 2 copie del gene SMN2, 21 pazienti ne avevano 3 copie e 6 ne avevano 4 copie.
Norwegian Bokmål: Én av 28 pasienter hadde 2 SMN2genkopier, 21 hadde 3 kopier og 6 hadde 4 kopier.