FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Swedish: Strimvelis är uteslutande avsett för autolog användning och ska aldrig ges till någon annan patient än den ursprungliga donatorn av CD34+-celler.
Finnish: Strimvelis on tarkoitettu yksinomaan autologiseen käyttöön, eikä sitä pidä koskaan antaa kenellekään muulle kuin alkuperäiset CD34+-solut luovuttaneelle potilaalle.
Swedish: Fyra försökspersoner hade tidigare genomgått en misslyckad stamcellstransplantation från en haploididentisk donator, och 15 av 18 försökspersoner hade tidigare fått behandling med enzymersättning i form av polyetylenglykolmodifierat bovint adenosindeaminas (PEG-ADA).
Finnish: Neljä potilasta oli saanut aikaisemmin tuloksettoman kantasolusiirron haploidenttiseltä luovuttajalta, ja 15 potilasta 18:sta oli saanut aikaisemmin entsyymikorvaushoitona polyetyleeniglykolimodifioitua naudan adenosiinideaminaasia (PEG-ADA).
Swedish: Efter ett sådant besked kan behandlande läkare behöva ändra behandlingsprogrammet för patienten (dvs. avsluta busulfankonditioneringen och/eller administrera stamcellsreserven, om lämpligt).
Finnish: Saatuaan tiedon tästä hoitava lääkäri voi joutua muuttamaan potilaan hoito-ohjelmaa vastaavasti (lopettamaan valmistelevan busulfaanihoidon ja/tai aloittamaan kantasolujen antamisen varahoitona tarvittaessa).
Swedish: Strimvelis är uteslutande avsett för autolog användning.
Finnish: Strimvelis on tarkoitettu vain autologiseen käyttöön.
Swedish: 3 dagar och 2 dagar före behandling
Finnish: 3 vuorokautta ja 2 vuorokautta ennen hoitoa
Swedish: Några patienter har varit tvungna att återuppta långtidsbehandling med enzymersättning och/eller genomgå stamcellstransplantation (se avsnitt 5.1).
Finnish: Jotkut potilaat ovat joutuneet palaamaan pitkäaikaiseen entsyymikorvaushoitoon ja/tai heille on jouduttu tekemään kantasolusiirto (ks. kohta 5.1).
Swedish: Vad du behöver veta innan du (eller ditt barn) ges Strimvelis 3.
Finnish: Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle (tai lapsellesi) annetaan Strimvelis-valmistetta 3.
Swedish: Det går till så att en ny gen förs in i stamceller i benmärgen så att de kan tillverka ADA.
Finnish: Uusi geeni siirretään luuytimen kantasoluihin, jotta ne pystyvät tuottamaan ADA:ia.
Swedish: Strimvelis kan endast tillverkas om läkaren kan ta ut tillräckligt med rätt sorts celler från patientens egen benmärg.
Finnish: Strimvelis-valmistetta voidaan valmistaa vain, jos lääkäri onnistuu keräämään riittävästi oikeantyyppisiä soluja potilaan omasta luuytimestä.
Swedish: I vissa fall kan patienten inte få Strimvelis på grund av tillverkningsproblem.
Finnish: Joissakin tapauksissa Strimvelis-valmistetta ei voida antaa potilaalle valmistukseen liittyvien tekijöiden vuoksi.
Swedish: Om kliniskt relevanta kvalitetsproblem identifieras efter att Strimvelis har infunderats, t.ex. resultat som ligger utanför specifikationen, kommer behandlande läkare att underrättas om detta.
Finnish: Jos valmisteen laadusta saadaan kliinisesti merkittävää tietoa Strimvelis-infuusion antamisen jälkeen, kuten tuloksia, jotka eivät täytä laatuvaatimuksia, asiasta ilmoitetaan hoitavalle lääkärille.
Swedish: Strimvelis ska inte ges till ammande kvinnor.
Finnish: Strimvelis-valmistetta ei saa antaa imettäville naisille.
Swedish: Patienter behandlade med Strimvelis ska inte vid något tillfälle i framtiden donera blod, organ, vävnader eller celler för transplantation.
Finnish: Strimvelis-hoitoa saaneet potilaat eivät saa luovuttaa verta, elimiä, kudoksia eivätkä soluja siirrettäviksi koskaan elämänsä aikana.
Swedish: Det rekommenderas att ett intravenöst antihistamin administreras 15-30 minuter före infusionen av Strimvelis.
Finnish: Esilääkitys Suositellaan, että potilaalle annetaan antihistamiinia laskimoon 15-30 minuuttia ennen Strimvelis-infuusiota.
Swedish: TILLVERKNINGSSATSNUMMER, DONATIONS- OCH PRODUKTKODER Lot:
Finnish: ERÄNUMERO, LUOVUTUS- JA TUOTEKOODIT Lot:
Swedish: En annan försöksperson behövde övergående PEG-ADA administration beroende på en autoimmun reaktion (se avsnitt 4.4).
Finnish: Lisäksi yksi potilas tarvitsi tilapäisesti PEG-ADA-hoitoa autoimmuunitapahtuman vuoksi (ks. kohta 4.4).
Swedish: Strimvelis ska användas med försiktighet till patienter som är äldre än 6 år och 1 månad eller yngre än 6 månader eftersom det inte finns några data från kliniska studier på dessa åldersgrupper.
Finnish: Strimvelis-valmisteen käytössä on noudatettava varovaisuutta yli 6 vuoden 1 kuukauden ikäisten ja alle 6 kuukauden iäisten potilaiden hoidossa, sillä näistä ikäryhmistä ei ole kliinistä tutkimustietoa.
Swedish: Långtidsuppföljning
Finnish: Pitkäaikaisseuranta
Swedish: Detta prov används för att tillverka Strimvelis genom att föra in en ny gen i cellerna.
Finnish: Tästä näytteestä tehdään Strimvelis-valmiste siirtämällä soluihin uusi geeni.
Swedish: Patienter som behandlats i den pivotala studien
Finnish: Keskeisessä tutkimuksessa hoitoa saaneet potilaat
Swedish: Det rekommenderas att 0,5 mg/kg intravenöst busulfan administreras var 6:e timme under två på varandra följande dagar med början tre dagar före administrering av Strimvelis.
Finnish: Suositellaan, että potilaalle annetaan busulfaania 0,5 mg/kg laskimoon 6 tunnin välein kahtena peräkkäisenä päivänä alkaen kolme vuorokautta ennen Strimvelis-valmisteen antamista.
Swedish: Varningar och försiktighet Tala med läkare eller sjuksköterska innan du (eller ditt barn) ges detta läkemedel.
Finnish: Keskustele lääkärin tai sairaanhoitajan kanssa ennen kuin sinulle (tai lapsellesi) annetaan tätä lääkettä.
Swedish: Behandlingsprov av stamceller tas för att tillverka Strimvelis (se ovan).
Finnish: Kerätään kantasolujen hoitonäyte Strimvelis-valmisteen valmistamista varten (ks. edellä)
Swedish: Utbildningsmaterial bör adressera följande säkerhetsfrågor/huvudelement: autoimmunitet, misslyckat svar på genterapi och malignitet på grund av insertionsonkogenes (t.ex. leukemi, myelodysplasi).
Finnish: Koulutusmateriaalin tulee käsitellä seuraavia turvallisuusaiheita/avainkohtia: autoimmuniteetti, tulokseton vaste geeniterapiaan ja insertionaalisesta onkogeneesista johtuva maligniteetti (esim. leukemia, myelodysplasia).
Swedish: Strimvelis långtidseffekt och svarsduration vid ADA-SCID är inte kända (se avsnitt 5.1).
Finnish: Strimvelis-hoidon pitkäaikaista tehoa ja vasteen kestoa ADA-SCID-potilaiden hoidossa ei tunneta (ks. kohta 5.1).
Swedish: Förhöjda leverenzymera, positivt svar för antinukleära antikroppar (ANA)
Finnish: Kohonneet maksaentsyymiarvota, tumavasta-aine (ANA) positiivisuus
Swedish: Vad du behöver veta innan du (eller ditt barn) ges Strimvelis
Finnish: Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle (tai lapsellesi) annetaan Strimvelis-valmistetta
Swedish: Biverkningarna redovisas nedan i enlighet med MedDRA:s system för organklassificering och efter frekvens.
Finnish: Haittavaikutukset luetellaan alla MedDRA-elinjärjestelmän ja yleisyyden mukaan.
Swedish: Detta läkemedel kommer att ges av en specialistläkare och han eller hon kommer att ansvara för att läkemedlet kastas på rätt sätt.
Finnish: Tämän lääkevalmisteen antaa kokenut lääkäri, ja hän vastaa valmisteen oikeasta hävittämisestä.
Swedish: Hälso- och sjukvårdspersonal som hanterar Strimvelis ska därför vidta lämpliga försiktighetsåtgärder för att undvika potentiell överföring av smittsamma sjukdomar.
Finnish: Siksi Strimvelis-valmistetta käsittelevien terveydenhuollon ammattilaisten on huolehdittava asianmukaisista varotoimenpiteistä mahdollisten tartuntojen välttämiseksi.
Swedish: Inga ogynnsamma effekter på överlevnad, hematologiska parametrar eller viktiga organs histopatologi påvisades, bortsett från viktminskning och atrofi i testiklar och ovarier, vilket överensstämmer med administrering av busulfan.
Finnish: Eloonjääneisyyteen, hematologisiin paremetreihin tai tärkeiden elinten histopatologiaan kohdistuneita haittavaikutuksia ei esiintynyt, lukuun ottamatta painon laskua sekä kivesten ja munasarjojen atrofiaa, mikä sopi busulfaanin antamiseen.
Swedish: Autoimmun hemolytisk anemi, autoimmun aplastisk anemi, autoimmun trombocytopeni
Finnish: Autoimmuuni hemolyyttinen anemia, autoimmuuni aplastinen anemia, autoimmuuni trombosytopenia
Swedish: Människor med ADA-SCID kan inte producera tillräcklig mängd av enzymet adenosindeaminas (ADA) därför att den gen som tillverkar det är skadad.
Finnish: ADA-SCIDtautia sairastavan potilaan elimistö ei pysty tuottamaan riittävästi adenosiinideaminaasientsyymiä (ADA), koska sitä tuottava geeni on viallinen.
Swedish: • högt blodtryck (hypertoni)*
Finnish: • korkea verenpaine (hypertensio)*
Swedish: SÄRSKILDA FÖRVARINGSANVISNINGAR Förvaras vid 15-30 °C.
Finnish: VIIMEINEN KÄYTTÖPÄIVÄMÄÄRÄ EXP {DD MMM YY}{hh.mm} ERITYISET SÄILYTYSOLOSUHTEET Säilytä 15-30 °C:ssa.
Swedish: Innehavaren av godkännandet för försäljning ska också utvärdera interventionsfri överlevnad.
Finnish: Myyntiluvan haltijan pitää myös arvioida elossaoloaikaa, jonka aikana ei ilmaantunut interventiota.
Swedish: Om produkten innehåller mindre än 2 miljoner CD34+-celler/kg ska behandlande läkare avgöra om administreringen ska fortsätta, på basis av en individuell nytta-riskbedömning.
Finnish: Jos lääkevalmiste sisältää alle 2 miljoonaa CD34+-solua/kg, hoitavan lääkärin on yksilöllisen hyötyriskiarvion perusteella päätettävä, annetaanko lääkevalmiste potilaalle.
Swedish: B-cellsfunktion: Samtliga 12 försökspersoner som behandlades i den pivotala studien fick IVIG vid tiden för screening, och 7 av dessa försökspersoner (58 %) avbröt användning av IVIG under 0-3 års uppföljning efter genterapi.
Finnish: B-solujen toiminta: Kaikki keskeisessä tutkimuksessa hoidetut 12 potilasta saivat IVIG-hoitoa seulonnan ajankohtana, ja 7 potilaan (58 %) IVIG-hoito lopetettiin 0-3 vuotta kestäneen seurannan aikana geeniterapian jälkeen.
Swedish: Detta läkemedel innehåller 0,15 mmol natrium per ml (se avsnitt 4.4).
Finnish: Tämä lääkevalmiste sisältää 0,15 mmol natriumia / ml (ks. kohta 4.4).
Swedish: Biverkningar relaterade till användning av central venkateter (CVK) har rapporterats (t.ex. allvarliga CVK-infektioner och trombos i katetern).
Finnish: Keskuslaskimokatetrien käyttöön liittyviä haittatapahtumia (esim. vakavia keskuslaskimokatetri-infektioita ja laitteistoon liittyviä trombooseja) on raportoitu.
Swedish: Strimvelis är en typ av läkemedel som kallas genterapi.
Finnish: Strimvelis kuuluu hoitomuotoihin, joista käytetään nimeä geeniterapia.
Swedish: Strimvelis ska endast administreras en gång.
Finnish: Strimvelis-hoitoa voidaan antaa vain kerran.
Swedish: Sammanlagt 18 patienter med ADA-SCID behandlades med Strimvelis i en öppen, pivotal studie (AD1115611, N=12), två tidigare öppna pilotstudier (AD1117054/AD1117056, N=3) och ett "compassionate use" program (AD1117064, N=3).
Finnish: Strimvelis-hoitoa annettiin yhteensä 18:lle ADA-SCID-potilaalle yhdessä avoimessa keskeisessä tutkimuksessa (AD1115611; N = 12), kahdessa varhaisessa avoimessa pilottitutkimuksessa (AD1117054/AD1117056; N = 3) sekä compassionate use (erityislupakäyttö) -ohjelmassa (AD1117064; N = 3).
Swedish: 67 % (12 av 18) av patienterna behandlade med Strimvelis hade antingen autoimmuna antikroppar eller andra manifestationer (t.ex. autoimmun trombocytopeni, autoimmun aplastisk anemi, autoimmun hepatit och Guillain-Barrés syndrom) (se avsnitt 4.8).
Finnish: Strimvelis-hoitoa saaneista potilaista 67 %:lla (12/18) oli autoimmuuneja vasta-aineita tai muita ilmenemismuotoja (esim. autoimmuuni trombosytopenia, autoimmuuni aplastinen anemia, autoimmuuni hepatiitti ja Guillain-Barrén oireyhtymä) (ks. kohta 4.8).
Swedish: Det finns inga data om Strimvelis effekter på fertiliteten hos människa.
Finnish: Tietoja Strimvelis-valmisteen vaikutuksista ihmisen hedelmällisyyteen ei ole.
Swedish: Det kan endast ges på specialistsjukhus och av läkare som har erfarenhet av att behandla patienter med ADA-SCID och att använda den här typen av läkemedel.
Finnish: Se voidaan antaa vain näihin hoitoihin erikoistuneessa sairaalassa, ja sen saa antaa vain ADA-SCID-potilaiden hoitoon ja tämäntyyppisten lääkkeiden käyttöön perehtynyt lääkäri.
Swedish: • om det uppstod en fördröjning vid transporten av läkemedlet till kliniken där behandlingen ges.
Finnish: • lääkkeen toimittanen hoitoa antavalle klinikalle on viivästynyt.
Swedish: Strimvelis tillverkas speciellt för varje patient med användning av patientens egna benmärgsceller.
Finnish: Strimvelis valmistetaan erityisesti kullekin potilaalle käyttäen potilaan oman luuytimen soluja.
Swedish: Denna ska skördas från patienten minst 3 veckor före behandling med Strimvelis.
Finnish: Nämä solut on kerättävä potilaalta viimeistään 3 viikkoa ennen Strimvelis-hoitoa.
Swedish: Den slutgiltiga kliniska studierapporten ska skickas in efter att den 50:e patienten har haft 15- årigt uppföljningsbesök; kvartal 4 2037.
Finnish: Lopullinen kliininen raportti pitää toimittaa sen jälkeen, kun 50. potilas on ollut seurannassa 15 vuotta.
Swedish: Strimvelis används för att behandla ADA-SCID när det inte finns någon familjemedlem som är lämplig att donera stamceller från benmärgen för transplantation.
Finnish: Strimvelis-lääkevalmistetta käytetään ADA-SCID-taudin hoitoon, kun kukaan potilaan perheenjäsenistä ei sovellu luuytimen kantasolujen luovuttajaksi kantasolusiirtoa varten.
Swedish: Eftersom Strimvelis kommer att administreras efter konditionering med busulfan, måste fertila patienter använda en tillförlitlig barriärpreventivmetod under administrering av Strimvelis och i minst 6 månader därefter.
Finnish: Koska Strimvelis annetaan valmistelevan busulfaanihoidon jälkeen, naisten, jotka voivat tulla raskaaksi, on käytettävä raskauden ehkäisyyn luotettavaa estemenetelmää Strimvelis-valmisteen antamisen aikana ja vähintään 6 kuukautta sen jälkeen.
Swedish: Immunrekonstitution
Finnish: Immuniteetin elpyminen
Swedish: e Vid utgångsvärdet hade 9 av 11 patienter (82 %) dAXP < 100 nmol/ml.
Finnish: eLähtötilanteessa 11 potilaan joukosta 9:n potilaan dAXP-arvot olivat < 100 nmol/ml (82 %).
Swedish: Om du har frågor om symtom eller biverkningar, eller om några symtom oroar dig, → Tala med läkare eller sjuksköterska.
Finnish: Jos sinulla on kysyttävää oireista tai haittavaikutuksista tai jos jokin oire huolestuttaa sinua
Swedish: Strimvelis är avsett för behandling av patienter med svår kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist (ADA-SCID) där tillgång till lämplig, besläktad stamcellsdonator med matchande humana leukocyt-antigener (HLA) saknas (se avsnitt 4.2 och avsnitt 4.4).
Finnish: Strimvelis on tarkoitettu adenosiinideaminaasin puutteesta johtuvan vaikean kombinoidun immuunivajauksen (ADA-SCID) hoitoon, kun käytettävissä ei ole sopivaa ihmisen leukosyyttiantigeenien (HLA) suhteen yhteensopivaa kantasolujen sukulaisluovuttajaa (ks. kohta 4.2 ja kohta 4.4).
Swedish: Reservprov av stamceller tas för att sparas som reserv (se ovan).
Finnish: Kerätään kantasolujen varanäyte varastoitavaksi varasoluina (ks. edellä)
Swedish: Patienten måste kunna lämna tillräckligt med CD34+-celler för att det ska gå att utvinna det minimum om 4 miljoner renade CD34+-celler/kg som behövs för att tillverka Strimvelis.
Finnish: Potilaan on kyettävä luovuttamaan riittävä määrä CD34+-soluja, jotta saadaan vähintään 4 miljoonaa puhdistettua CD34+-solua/kg Strimvelis-valmisteen valmistamista varten.
Swedish: Strimvelis ska inte ges till dig om du är gravid.
Finnish: Strimvelis-hoitoa ei voida antaa sinulle, jos olet raskaana.
Swedish: Baslinje/före behandlinga
Finnish: Lähtötilanne / Ennen hoitoaa
Swedish: Detta prov kommer att sparas för att ges till patienten som stamcellsersättning om Strimvelis inte kan ges eller om det inte fungerar (se "När behandling med Strimvelis inte kan genomföras" i avsnitt 2)
Finnish: Tämä näyte varastoidaan, jotta se voidaan antaa potilaalle korvaavina kantasoluina, ellei Strimvelis-hoitoa voida antaa tai ellei se tehoa (ks. kohta 2, Jos Strimvelis-hoitoa ei voida saattaa loppuun).
Swedish: Koncentrationen är 1-10 miljoner CD34+-celler/ml.
Finnish: Pitoisuus on 1-10 miljoonaa CD34+-solua/ml.
Swedish: Patient-ID:
Finnish: Potilaan henkilötunnus:
Swedish: • röda eller lila prickar på huden, blödning under huden (immun trombocytopen purpura)
Finnish: • punaiset tai sinipunaiset pisteet iholla, ihonalainen verenvuoto (idiopaattinen trombosytopeeninen purppura)
Swedish: Studier av reproduktion och utveckling har inte utförts.
Finnish: Lisääntymis- ja kehitystoksisuustutkimuksia ei ole tehty.
Swedish: - Övrigt innehållsämne är natriumklorid (se avsnitt 2, Strimvelis innehåller natrium).
Finnish: - Toinen aine on natriumkloridi (Ks. kohta 2.
Swedish: Märkningen för varje tillverkningssats innehåller uppgift om mängden CD34+-celler/kg och totalt antal celler i produkten.
Finnish: Jokaisen erän pakkausmerkintöihin on kirjattu CD34+-solumäärä/kg ja lääkevalmisteen kokonaissolumäärä.
Swedish: b Baserat på 3-årsperioden efter behandling för överlevnad och svåra infektioner och data insamlade vid 3-årsbesöket för T-lymfocyter och dAXP.
Finnish: b Perustuu hoitoa seuranneeseen kolmen vuoden jaksoon elossaolo-osuuden ja vaikeiden infektioiden osalta ja kolmen vuoden kuluttua kerättyihin tietoihin T-lymfosyyttien ja dAXP-arvojen osalta.
Swedish: Effekten av Strimvelis utvärderades i en 3-årig öppen prospektiv studie på barn som saknade ett HLA-matchat syskon som stamcellsdonator och som antingen inte svarade adekvat på PEG-ADA, var intolerant mot PEG-ADA eller inte hade tillgång till PEG-ADA.
Finnish: Strimvelis-hoidon tehoa arvioitiin 3 vuoden avoimessa prospektiivisessa tutkimuksessa lapsipotilailla, joilla ei ollut HLA-sopivaa kantasolujen sisarusluovuttajaa ja joille PEG-ADA-hoito ei tuonut riittävää hoitovastetta tai he eivät sietäneet hoitoa tai sitä ei ollut saatavilla.
Swedish: Strimvelis ska endast administreras efter samråd med patienten och/eller familjen.
Finnish: Ennen Strimvelis-hoidon aloittamista hoidosta on keskusteltava potilaan ja/tai hänen perheenjäsentensä kanssa.
Swedish: Patienter som tidigare har testat positivt för hepatit C kan behandlas med Strimvelis förutsatt att de uppvisar avsaknad av pågående infektion med ett nukleinsyraprov med kvantifieringsgräns på ≤15 internationella enheter/ml.
Finnish: Strimvelis-valmisteella voidaan hoitaa potilaita, jotka ovat aiemmin olleet hepatiitti C-positiivisia, jos nukleiinihappotestillä, jonka määritysraja on ≤15 kansainvälistä yksikköä/ml, voidaan todeta, että käynnissä olevaa infektiota ei ole.
Swedish: Positivt test för humant immunbristvirus (hiv) eller förekomst av något annat överförbart smittämne som är upptaget i det gällande EU-direktivet om mänskliga vävnader och celler inför benmärgsskörd.
Finnish: Positiivinen tulos ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) testissä tai jonkin muun EU:n kudos- ja soludirektiivissä mainitun tartuntavaaran aiheuttavan tekijän esiintyminen testissä ennen luuytimen keräystä.
Swedish: Ingen dosjustering förväntas vara nödvändig.
Finnish: Annoksen muuttaminen ei todennäköisesti ole tarpeen.
Swedish: Tabell 2 Frekvens av svåra infektioner per personår av exponering (pivotal population)* Före behandling
Finnish: Taulukko 2 Vaikeiden infektioiden esiintyvyys henkilövuotta kohti altistumisaikana (keskeinen potilasjoukko)*
Swedish: DATUM FÖR FÖRSTA GODKÄNNANDE/FÖRNYAT GODKÄNNANDE Datum för det första godkännandet: 26 maj 2016
Finnish: MYYNTILUVAN NUMERO(T) EU/1/16/1097/001 MYYNTILUVAN MYÖNTÄMISPÄIVÄMÄÄRÄ/UUDISTAMISPÄIVÄMÄÄRÄ Myyntiluvan myöntämisen päivämäärä: 26 toukokuuta 2016
Swedish: Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar om biosäkerhet.
Finnish: Mahdollinen käyttämättä jäänyt lääkevalmiste tai jäte on hävitettävä paikallisten bioturvallisuusvaatimusten mukaisesti.
Swedish: UPPGIFTER SOM SKA FINNAS PÅ YTTRE FÖRPACKNINGEN OCH PÅ INNERFÖRPACKNINGEN
Finnish: ULKOPAKKAUKSESSA JA SISÄPAKKAUKSESSA ON OLTAVA SEURAAVAT MERKINNÄT ULKOPAKKAUS
Swedish: Endast filter avsedda för transfusionsaggregat ska användas för att förhindra att celler oavsiktligt avlägsnas från produkten.
Finnish: Suodattimina voidaan käyttää vain verensiirtolaitteistoon tarkoitettuja suodattimia, jotta vältetään solujen tahaton poistuminen lääkevalmisteesta.
Swedish: LÄKEMEDELSFORM OCH FÖRPACKNINGSSTORLEK Infusionsvätska, dispersion.
Finnish: LÄÄKEMUOTO JA SISÄLLÖN MÄÄRÄ Infuusioneste, dispersio.
Swedish: Efter infusion implanterats CD34+-celler i benmärgen där de repopulerar det hematopoetiska systemet med en andel celler som uttrycker farmakologiskt aktiva nivåer av ADA-enzymet.
Finnish: Infuusion jälkeen CD34+-solut kiinnittyvät luuytimeen, missä ne tuottavat hematopoieettiseen järjestelmään solupopulaation, joka ilmentää ADA-entsyymiä farmakologisesti aktiivisina pitoisuuksina.
Swedish: Icke-intervensions PASS (säkerhetsstudie efter det att läkemedlet godkänts): För att undersöka den långsiktiga säkerheten och effekten av Strimvelis genterapi, ska innehavaren av godkännandet för försäljning utföra och inkomma med resultaten av en långtids., prospektiv, ickeinventionsuppföljningsstudie med data från ett patientregister med patienter som har svår kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist (ADA-SCID) och som behandlats med Strimvelis.
Finnish: Non-interventionaalinen PASS: Strimvelis-geeniterapian pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon tutkimiseksi myyntiluvan haltijan pitää tehdä pitkäaikainen, prospektiivinen, non-interventionaalinen seurantatutkimus käyttäen Strimvelis-hoitoa saaneiden ADA-SCIDpotilaiden arkistoa.
Swedish: Anemia, neutropenia
Finnish: Anemiaa Neutropeniaa
Swedish: Behandlingssvikt har observerats hos en patient i de kliniska studierna med <2 miljoner CD34+-celler/kg.
Finnish: Hoito epäonnistui potilaalla, jolle annettiin kliinisissä tutkimuksissa < 2 miljoonaa CD34+-solua/kg.
Swedish: De som är markerade med * kan bero på busulfan.
Finnish: Tähdellä (*) merkityt haittavaikutukset saattavat liittyä busulfaanihoitoon.
Swedish: Överblivet läkemedel måste hanteras i enlighet med lokala riktlinjer för biosäkerhet.
Finnish: Käyttämätön lääke on hävitettävä bioturvallisuutta koskevien paikallisten määräysten mukaisesti.
Swedish: Den vanligaste rapporterade biverkningen var pyrexi.
Finnish: Yleisimmin raportoitu haittavaikutus oli kuume.
Swedish: Strimvelis förväntas inte interagera med hepatiska cytokrom P450-enzymer eller läkemedelstransportörer.
Finnish: Strimvelis-valmisteella ei todennäköisesti ole yhteisvaikutuksia maksan sytokromi P450 -järjestelmän entsyymien eikä lääkeaineiden kuljettajaproteiinien kanssa.
Swedish: Allvarliga biverkningar inkluderar autoimmunitet (t.ex. autoimmun hemolytisk anemi, autoimmun aplastisk anemi, autoimmun hepatit, autoimmun trombocytopeni och Guillain-Barrés syndrom).
Finnish: Vakavia haittavaikutuksia ovat autoimmuunisairaudet (esim. autoimmuuni hemolyyttinen anemia, autoimmuuni aplastinen anemia, autoimmuuni hepatiitti, autoimmuuni trombosytopenia ja Guillain-Barrén oireyhtymä).
Swedish: Cirka 4 till 5 dagar före behandling
Finnish: Noin 4-5 vuorokautta ennen hoitoa
Swedish: Före och under behandling med Strimvelis
Finnish: Ennen Strimvelis-hoitoa ja hoidon aikana
Swedish: Alla patienter fick busulfankonditionering före genterapin, de flesta erhöll en total dos på 4 mg/kg intravenöst under 2 dagar i rad före infusion av CD34+-celler.
Finnish: Ennen geeniterapiaa kaikki potilaat saivat valmistelevana hoitona busulfaania, jonka kokonaisannos oli useimmiten 4 mg/kg laskimoon kahden peräkkäisen vuorokauden aikana ennen CD34+-infuusiota.
Swedish: Skaka infusionspåsen varsamt för att återdispergera eventuella hopklumpade celler, administrera med ett transfusionsaggregat med filter för att avlägsna kvarvarande hopklumpade celler.
Finnish: Infuusiopussia ravistetaan varovasti, jotta mahdolliset soluaggregaatit hajoavat, ja valmiste annetaan käyttäen verensiirtolaitteistoa, jossa on suodatin mahdollisten jäljelle jääneiden soluaggregaattien poistamiseksi.
Swedish: Frekvens allvarliga infektioner per personår *Data är exkluderat från en patient insamlat vid tiden för intervention med PEG-ADA (> 3 månaders behandling) eller hematopoetisk stamcellstransplantation
Finnish: Vaikeiden infektioiden esiintyvyys henkilövuotta kohti * Lukuun ottamatta yhden potilaan tietoja, jotka kerättiin PEG-ADA-intervention (> 3 kuukauden hoito) tai hematopoieettisen kantasolusiirron ajankohdasta lähtien.