FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Mepsevii est un médicament utilisé pour traiter la mucopolysaccharidose de type VII (MPS VII, également connue sous le nom de maladie de Sly), maladie héréditaire causée par l'absence d'une enzyme nécessaire à la dégradation des hydrates de carbone complexes connus sous le nom de glycosaminoglycanes (GAG).
Czech: Mepsevii je léčivý přípravek k léčbě mukopolysacharidózy typu VII (MPS VII, rovněž známé jako syndrom Sly), což je dědičné onemocnění, které je způsobeno chybějícím enzymem potřebným ke štěpení složitých uhlovodíků nazývaných glykosaminoglykany (GAG).
French: Les effets indésirables les plus couramment observés sous Mepsevii (qui peuvent toucher plus d'une personne sur 10) sont les suivants: réaction anaphylactique (une réaction allergique soudaine et grave), urticaire (éruptions cutanées avec démangeaisons) et gonflement au niveau du site de perfusion.
Czech: Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Mepsevii (které mohou postihnout více než 1 osobu z 10) jsou anafylaktický šok (náhlá a závažná alergická reakce), kopřivka (svědivá vyrážka) a otok v místě podání infuze.
French: Dans le cadre d'une étude principale impliquant 12 patients atteints de MPS VII, une réduction de 65 % des taux des GAG urinaires a été constatée chez les patients traités par Mepsevii pendant six mois.
Czech: V hlavní studii, která zahrnovala 12 pacientů s mukopolysacharidózou typu VII, došlo u pacientů léčených přípravkem Mepsevii po dobu 6 měsíců ke snížení hladin glukosaminoglykanů v moči o 65 %.
French: Les symptômes, y compris ceux affectant la vision et les mouvements, se sont atténués ou ne se sont pas aggravés chez 11 patients sur 12.
Czech: U 11 pacientů z 12 se příznaky onemocnění včetně těch, které ovlivňují zrak a hybnost, zlepšily nebo nezhoršily.
French: Aperçu de Mepsevii et pourquoi il est autorisé dans l'Union européenne (UE)
Czech: Přehled pro přípravek Mepsevii a proč byl přípravek registrován v EU
French: Autres informations relatives à Mepsevii:
Czech: Další informace o přípravku Mepsevii
French: Le traitement doit également être surveillé par des professionnels de santé expérimentés dans le traitement de la MPS VII.
Czech: Na léčbu by rovněž měl dohlížet zdravotnický pracovník, který má zkušenosti s léčbou mukopolysacharidózy typu VII.
French: La MPS VII est rare et Mepsevii a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 21 mars 2012.
Czech: Mukopolysacharidóza typu VII je vzácné onemocnění a přípravek Mepsevii byl stanoven dne 21. března 2012 jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění".
French: Qu'est-ce que Mepsevii et dans quel cas est-il utilisé?
Czech: Co je přípravek Mepsevii a k čemu se používá?
French: Mepsevii réduit les taux de GAG dans l'organisme et atténue ou du moins stabilise les symptômes de la MPS VII.
Czech: Přípravek Mepsevii snižuje hladiny glukosaminoglykanů v těle a zlepšuje nebo alespoň stabilizuje příznaky mukopolysacharidózy typu VII.
French: Quels sont les risques associés à l'utilisation de Mepsevii?
Czech: Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Mepsevii?
French: En effet, il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes concernant Mepsevii en raison de la rareté de la maladie et pour des raisons scientifiques.
Czech: Přípravek Mepsevii byl registrován za „výjimečných okolností", neboť vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění a z vědeckých důvodů nebylo možné o přípravku Mepsevii získat úplné informace.
French: Les recommandations et les précautions à observer par les professionnels de santé et les patients pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Mepsevii ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice.
Czech: Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla zahrnuta doporučení a opatření pro bezpečné a účinné používání přípravku Mepsevii, která by měla být dodržována zdravotnickými pracovníky i pacienty.
French: Mepsevii contient le principe actif vestronidase alfa.
Czech: Přípravek Mepsevii obsahuje léčivou látku vestronidáza alfa.
French: Comment Mepsevii agit-il?
Czech: Jak přípravek Mepsevii působí?
French: Comment Mepsevii est-il utilisé?
Czech: Jak se přípravek Mepsevii používá?
French: Quelles informations sont encore en attente au sujet de Mepsevii?
Czech: Jaké informace o přípravku Mepsevii nebyly dosud předloženy?
French: Il a été démontré que Mepsevii réduit les niveaux de GAG dans l'organisme et atténue ou stabilise les symptômes chez les patients atteints de MPS VII.
Czech: Bylo prokázáno, že přípravek Mepsevii u pacientů s mukopolysacharidózou typu VII snižuje hladiny glukosaminoglykanů v těle a zmírňuje nebo stabilizuje příznaky onemocnění.
French: Mepsevii est un traitement enzymatique de substitution qui fonctionne en remplaçant l'enzyme manquante (beta-glucuronidase) chez les patients atteints de MPS VII, en aidant à dégrader les GAG et en arrêtant leur accumulation dans l'organisme.
Czech: Přípravek Mepsevii se používá k enzymové substituční terapii, při níž je u pacientů s mukopolysacharidózou typu VII nahrazen chybějící enzym (beta-glukuronidáza).
French: Pourquoi Mepsevii est-il autorisé dans l'UE?
Czech: Na základě čeho byl přípravek Mepsevii registrován v EU?
French: • À la demande de l'Agence européenne des médicaments ;
Czech: • na žádost Evropské agentury pro léčivé přípravky,
French: 10117 Berlin
Czech: 10117 Berlín
French: La compatibilité avec d'autres médicaments n'a pas été évaluée.
Czech: Kompatibilita s jinými léčivými přípravky nebyla hodnocena.
French: Les données actuellement disponibles sont décrites aux rubriques 4.8 et 5.1.
Czech: V současnosti dostupné údaje jsou uvedeny v bodech 4.8 a 5.1.
French: Rapports à soumettre dans le cadre de la réévaluation annuelle
Czech: Zprávy předkládané v rámci opakovaného ročního hodnocení
French: Qu'est-ce que la MPS VII
Czech: Co je MPS VII
French: - Ces sucres sont recyclés en permanence - de nouveaux sont produits et les anciens sont dégradés.
Czech: - Tyto cukry jsou neustále recyklovány - vytvářejí se nové a staré se odbourávají.
French: La posologie pour la population pédiatrique est la même que pour les adultes.
Czech: Dávkování je u pediatrické populace stejné jako u dospělých.
French: Ce médicament a été autorisé dans des « circonstances exceptionnelles ».
Czech: Tento léčivý přípravek byl registrován za „výjimečných okolností".
French: Cela signifie qu'étant donné la rareté de la maladie il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur ce médicament.
Czech: Znamená to, že vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo možné získat o tomto přípravku úplné informace.
French: - Chaque perfusion durera environ quatre heures.
Czech: - Jedna infuze trvá přibližně 4 hodiny.
French: De plus, un PGR mis à jour devra être soumis :
Czech: Aktualizovaný RMP je třeba předložit:
French: Les effets indésirables sont présentés par classes de systèmes d'organes et par fréquence.
Czech: Nežádoucí účinky jsou prezentovány podle třídy orgánových systémů a frekvence.
French: Il s'assurera que la bonne dose a bien été administrée et prendra les mesures nécessaires en cas de besoin.
Czech: Zkontroluje, zda byla podána správná dávka a podle potřeby bude přijímat opatření.
French: Pour les critères d'évaluation cliniques (secondaires), des réponses favorables au traitement ont été observées, mais pas chez tous les patients.
Czech: U klinických (sekundárních) cílových parametrů byly pozorovány příznivé odezvy, avšak ne u všech pacientů.
French: ANNEXE II
Czech: PŘÍLOHA II.
French: Date de première autorisation : 23 août 2018
Czech: DATUM PRVNÍ REGISTRACE/PRODLOUŽENÍ REGISTRACE Datum první registrace: 23. srpna 2018
French: La dose administrée dépendra de votre poids.
Czech: Dávka, kterou dostanete, závisí na Vaší tělesné hmotnosti.
French: Autres symptômes à reconnaître
Czech: Další příznaky, které je třeba sledovat
French: Du point de vue microbiologique, le produit dilué doit être utilisé immédiatement.
Czech: Z hlediska mikrobiologické bezpečnosti má být naředěný přípravek použit okamžitě.
French: La sécurité et l'efficacité de la vestronidase alfa chez les patients âgés de plus de 65 ans n'ont pas été établies.
Czech: Bezpečnost a účinnost vestronidázy alfa u pacientů starších 65 let nebyla stanovena.
French: Contactez immédiatement le médecin si vous observez l'un des effets indésirables suivants - vous pourriez avoir besoin d'un traitement médical d'urgence :
Czech: Okamžitě sdělte svému lékaři, pokud zjistíte jakékoli dále uvedené nežádoucí účinky - můžete potřebovat naléhavé lékařské ošetření:
French: Ultragenyx Netherlands B. V. Evert van de Beekstraat 1, Unit 104 1118 CL Schiphol Pays-Bas
Czech: Ultragenyx Netherlands B. V. Evert van de Beekstraat 1, Unit 104 1118 CL Schiphol Nizozemsko
French: Un traitement clinique adéquat devra être immédiatement instauré.
Czech: Bez prodlení je třeba vyhledat vhodnou klinickou léčbu.
French: - Le médicament doit être dilué avant d'être administré.
Czech: - Léčivý přípravek musí být před podáním naředěn.
French: Ceux-ci peuvent se manifester par une réaction allergique (voir rubrique 4).
Czech: Mohou zahrnovat alergickou reakci (viz bod 4).
French: Celle-ci appartient à la classe pharmaceutique des médicaments appelés « enzymothérapies substitutives ».
Czech: Ten patří do skupiny léčiv označovaných jako enzymové substituční terapie.
French: Ce taux équivaut à 1,8 % de la dose quotidienne maximale en sodium recommandée par l'OMS (2 g).
Czech: Toto množství odpovídá 1,8 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku podle WHO (2 g).
French: Cela est dû au fait qu'il n'existe pas de donnée concernant l'utilisation de Mepsevii pendant la grossesse.
Czech: Je to proto, že s používáním přípravku Mepsevii během těhotenství nejsou žádné zkušenosti.
French: L'instauration rapide d'un traitement chez les enfants peut prévenir l'aggravation de la maladie et diminuer les atteintes irréversibles.
Czech: Včasné zahájení léčby u dětí může zastavit zhoršování onemocnění a omezit trvalé poškození.
French: Étant donné qu'il s'agit d'une protéine humaine recombinante et que son action enzymatique a lieu dans le lysosome, il n'est pas attendu que la vestronidase alfa interagisse avec d'autres médicaments.
Czech: Vzhledem k tomu, že se jedná o rekombinantní lidský protein a jeho enzymatická akce se odehrává uvnitř lyzozomu, nepředpokládá se, že vestronidáza alfa bude interagovat s jinými léčivými přípravky.
French: - En cas de réaction allergique pendant la perfusion, votre médecin pourra ralentir ou arrêter la perfusion.
Czech: - Pokud u Vás během infuze dojde k alergické reakci, lékař může infuzi zpomalit nebo zastavit.
French: - La dose recommandée est de 4 mg par kilogramme de poids corporel.
Czech: - Doporučená dávka je 4 mg na jeden kg tělesné hmotnosti.
French: - Cette enzyme aide à décomposer certains sucres appelés mucopolysaccharides.
Czech: - Tento enzym pomáhá v těle odbourávat cukry známé jako mukopolysacharidy.
French: Les critères d'évaluation cliniques n'ont pas pu être évalués chez certains patients en raison de la gravité de leur maladie, de leur âge et de leur niveau de développement cognitif (23 évaluations sur 72 [~32 %] dans six domaines pour 12 patients n'ont pas pu être réalisées à l'entrée dans l'étude).
Czech: Klinické cílové parametry nebylo možné u některých pacientů vyhodnotit vzhledem k rozsahu onemocnění, věku nebo kognitivní úrovni (23 ze 72 hodnocení [~32 %] v 6 oblastech u 12 pacientů nebylo možné na vstupu vyhodnotit).
French: La dilution doit être réalisée à température ambiante.
Czech: Naředění se provádí při pokojové teplotě.
French: Les fréquences ont été définies comme suit : très fréquent (≥ 1/10), fréquent (≥ 1/100, < 1/10), peu fréquent (≥ 1/1 000, < 1/100), rare (≥ 1/10 000, < 1/1 000), très rare (< 1/10 000).
Czech: Frekvence jsou definovány takto: velmi časté (≥ 1/10), časté (≥ 1/100 až < 1/10), méně časté (≥ 1/1 000 až < 1/100),
French: Il n'existe aucune corrélation clairement établie entre letitre en anticorps et le développement d'anticorps neutralisants.
Czech: Neexistuje jasná korelace mezi titrem protilátek a tvorbou neutralizujících protilátek.
French: Classe pharmacothérapeutique : autres médicaments des voies digestives et du métabolisme, code ATC : A16AB18
Czech: Farmakoterapeutická skupina: Trávicí trakt a metabolismus, jiná léčiva, enzymy, ATC kód: A16AB18
French: Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, Irlande
Czech: Millmount Healthcare Ltd. Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, Irsko
French: Ces problèmes pourraient être des signes de la maladie et résulter d'une compression de la moelle épinière.
Czech: Tyto problémy mohou být známkami onemocnění a mohou být způsobeny tlakem na míchu.
French: Les patients atteints de MPS VII ayant bénéficié d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques ont été exclus de cette étude.
Czech: Pacienti s MPS VII, kteří podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk, byli z této studie vyloučeni.
French: Les données non cliniques issues des études conventionnelles de pharmacologie de sécurité, toxicologie en administration unique chez le rat, toxicologie en administration répétée chez la souris et le jeune singe atteints de MPS VII, fertilité et développement embryo-fœtal chez le rat et le lapin, et développement prénatal et postnatal chez le rat n'ont révélé aucun risque particulier chez l'être humain.
Czech: Neklinické údaje získané na základě konvenčních farmakologických studií bezpečnosti, toxicity po jediném podání potkanům, toxicity po opakovaném podávání myším a mláďatům opic s MPS VII, fertility a embryonálního a fetálního vývoje u potkanů nebo králíků a prenatálního a postnatálního vývoje u potkanů neodhalily žádné zvláštní riziko pro člověka.
French: - Lors d'un déficit en β-glucuronidase, une partie de ces sucres s'accumule dans les cellules, ce qui provoque des lésions dans le corps.
Czech: - Při nedostatku beta-glukuronidázy se části těchto cukrů hromadí v buňkách, což vede k poškození organismu.
French: Afin d'obtenir des données à long terme sur l'efficacité et la sécurité d'emploi du traitement par Mepsevii et caractériser la mucopolysaccharidose de type VII de façon complète, dont la variabilité des manifestations cliniques, la progression et l'histoire naturelle de la maladie, il est demandé au titulaire de l'autorisation de mise sur le marché de soumettre les résultats d'une étude basée sur une source adéquate de données dérivant d'un Programme de Surveillance de la Maladie chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type VII.
Czech: Za účelem získání dlouhodobých údajů o účinnosti a bezpečnosti léčby pomocí přípravku Mepsevii a za účelem kompletní charakterizace mukopolysacharidózy VII, včetně jejich rozmanitých klinických příznaků, progrese a přirozené historie, je držitel rozhodnutí o registraci povinen předložit výsledky studie vycházející z adekvátních zdrojů dat pocházejících z programu monitorování nemocí u pacientů s mukopolysacharidózou VII.
French: Le traitement doit être surveillé par un professionnel de santé spécialisé dans la prise en charge des patients atteints de MPS VII ou de tout autre trouble métabolique héréditaire.
Czech: Na léčbu musí dohlížet zdravotnický pracovník se zkušenostmi s ošetřováním pacientů s MPS VII nebo jinými dědičnými metabolickými poruchami.
French: Chaque flacon administré équivaut en conséquence à 1,8 % de l'apport alimentaire quotidien maximal en sodium recommandé pour un adulte.
Czech: Každá podaná injekční lahvička tedy odpovídá 1,8 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro dospělého.
French: Aucun ajustement posologique n'est recommandé chez ces patients.
Czech: U těchto pacientů se nedoporučuje žádný alternativní dávkovací režim.
French: - si vous présentez des antécédents de réaction allergique sévère à la vestronidase alfa ou à l'un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).
Czech: - jestliže jste v minulosti měli závažnou alergickou reakci na vestronidázu alfa nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).
French: Dans la mesure où les atteintes des organes cibles évoluent dans le temps, l'obtention d'une réversibilité des dommages ou d'améliorations par le traitement est plus difficile.
Czech: S tím, jak orgánové postižení v průběhu času pokračuje, je obtížnější léčbou zvrátit poškození nebo vykázat zlepšení.
French: Aucun ajustement posologique n'est recommandé chez ces patients (voir rubrique 5.1).
Czech: U těchto pacientů se nedoporučuje žádný alternativní dávkovací režim (viz bod 5.1).
French: Tableau 1 Effets indésirables rapportés chez les patients traités par Mepsevii Classe de systèmes d'organes MedDRA Terme MedDRA préférentiel
Czech: Tabulka 1 - Nežádoucí účinky hlášené u pacientů léčených přípravkem Mepsevii Třída orgánových systémů MedDRA Preferovaný termín
French: Le tableau 1 liste les effets indésirables rapportés lors de quatre essais cliniques chez 23 patients traités par Mepsevii.
Czech: V tabulce 1 jsou uvedeny nežádoucí účinky hlášené ve 4 klinických studiích u 23 pacientů léčených přípravkem Mepsevii.
French: L'administration de vestronidase alfa doit être effectuée par un professionnel de santé correctement formé et habilité à pratiquer des actes médicaux d'urgence.
Czech: Vestronidázu alfa musí podávat řádně vyškolený zdravotnický pracovník schopný zvládat naléhavé stavy.
French: Les 12 patients ont présenté une réponse, laquelle a été prédéfinie comme étant une diminution ≥ 50 % de l'excrétion des GAG urinaires à au moins une visite pendant les 24 premières semaines de traitement.
Czech: U všech 12 pacientů došlo k odezvě, která byla předem definována jako ≥ 50% snížení uGAG při nejméně jedné kontrole během prvních 24 týdnů léčby.
French: D'après son mécanisme d'action, la rhGUS ne devrait pas être tumorigène.
Czech: Vzhledem k mechanismu účinku se nepředpokládá, že by rhGUS byla karcinogenní.
French: Après la première heure, le débit peut être augmenté pour perfuser le reste de la solution en trois heures selon le seuil de tolérance, conformément aux débits de perfusion recommandés figurant au tableau 2.
Czech: Po první hodině lze rychlost zvýšit tak, aby byl zbývají infuzní roztok infudován během 3 hodin podle tolerance pacienta v souladu s doporučeními rychlosti v tabulce 2.
French: Mepsevii contient une enzyme appelée vestronidase alfa.
Czech: Přípravek Mepsevii obsahuje enzym, který se nazývá vestronidáza alfa.
French: Aucune étude de génotoxicité et de carcinogénicité n'a été menée sur la vestronidase alfa.
Czech: Studie genotoxicity a kancerogenity nebyly pro vestronidázu alfa provedeny.
French: Vous ne recevrez pas Mepsevii si vous êtes enceinte à moins que le traitement ne soit vraiment nécessaire.
Czech: Pokud jste těhotná, přípravek Mepsevii nedostanete, není-li léčba jednoznačně nezbytná.
French: Aucune étude d'excrétion n'a été menée chez l'être humain.
Czech: Nebyly provedeny žádné vylučovací studie u lidí.
French: Le profil pharmacocinétique de la vestronidase alfa a été évalué chez un total de 19 patients atteints de MPS VII, notamment 15 patients pédiatriques et 4 patients adultes provenant de trois essais cliniques.
Czech: Farmakokinetika vestronidázy alfa byla vyhodnocena u celkem 19 pacientů s MPS VII včetně 15 pediatrických pacientů a 4 dospělých ze 3 klinických studií.
French: Les patients ont été randomisés en aveugle dans quatre groupes : trois patients ont immédiatement reçu de la vestronidase alfa pendant 48 semaines (groupe A), trois patients ont reçu le placebo pendant huit semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 40 semaines (groupe B), trois patients ont reçu le placebo pendant 16 semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 32 semaines (groupe C) et trois patients ont reçu le placebo pendant 24 semaines, puis de la vestronidase alfa pendant 24 semaines (groupe D).
Czech: Pacienti byli zaslepeně randomizováni do 4 skupin: 3 pacienti dostávali vestronidázu alfa ihned po dobu 48 týdnů (skupina A), 3 pacienti dostávali placebo po dobu 8 týdnů a potom vestronidázu alfa po dobu 40 týdnů (skupina B), 3 pacienti dostávali placebo po dobu 16 týdnů a potom vestronidázu alfa po dobu 32 týdnů (skupina C) a 3 pacienti dostávali placebo po dobu 24 týdnů a potom vestronidázu alfa po dobu 24 týdnů (skupina D).
French: • Rapports périodiques actualisés de sécurité (PSURs)
Czech: DALŠÍ PODMÍNKY A POŽADAVKY REGISTRACE • Pravidelně aktualizované zprávy o bezpečnosti (PSUR)
French: Tout espace mort dans les lignes de perfusion devra être pris en compte pour garantir la perfusion de 2,5 % du volume total à administrer dans la circulation sanguine au cours de la première heure de perfusion.
Czech: Je třeba zohlednit mrtvý objem v linkách s cílem zajistit, že se pacientovi do krevního oběhu dodá 2,5 % celkového objemu infuze v první hodině podávání.
French: La vestronidase alfa est une enzyme recombinante humaine et est donc éliminée par dégradation protéolytique en petits peptides et acides aminés.
Czech: Vestronidáza alfa je rekombinantní lidský enzym a je tudíž eliminována proteolytickou degradací na malé peptidy a aminokyseliny.
French: Le traitement par Mepsevii doit être instauré et surveillé par votre médecin.
Czech: Léčbu přípravkem Mepsevii zahajuje a sleduje Váš lékař.
French: Principal critère d'évaluation secondaire : Indice MDRI (Multi-Domain Clinical Responder Index)
Czech: Klíčový sekundární cílový parametr: kompozitní index klinické odpovědi (MDRI)
French: Très fréquent Fréquent Fréquent
Czech: Velmi časté Časté
French: Le débit de perfusion devra être comme suit : 2,5 % du volume total à perfuser la première heure, puis le reste pendant les trois heures suivantes.
Czech: Rychlost infuze je třeba regulovat takto: za první hodinu se podá 2,5 % celkového objemu a zbytek se podá rovnoměrně v následujících třech hodinách.
French: Il est important d'administrer la vestronidase alfa conformément aux débits de perfusion recommandés (voir tableau 2 à la rubrique 6.6).
Czech: Vestronidázu alfa je důležité podávat podle rozpisu doporučených rychlostí infuze (viz tabulka 2 v bodu 6.6).
French: Qu'est-ce que Mepsevii et dans quels cas est-il utilisé 2.
Czech: Co je přípravek Mepsevii a k čemu se používá 2.
French: Le diagnostic de MPS VII a été confirmé par dosage de l'activité enzymatique de GUS pour cinq patients, par génotypage pour trois patients, et par dosage enzymatique et génotypage pour quatre patients.
Czech: Diagnóza MPS VII byla potvrzena analýzou aktivity GUS enzymů u 5 pacientů, genotypizací u 3 pacientů a analýzou enzymů i genotypizací u 4 pacientů.
French: La présence d'Ac antimédicament (non neutralisants et neutralisants) ne semble pas avoir d'effet sur la réduction du marqueur pharmacodynamique que sont les glycosaminoglycanes (GAG) urinaires.
Czech: Přítomnost ADA (non-NAb a NAb) podle všeho nemá vliv na redukci farmakodynamického markeru, močových glykosaminoglykanů (uGAG).
French: **Un cas de gonflement périphérique a été pris en compte dans le calcul de la fréquence des gonflements au site de perfusion, car l'événement est considéré comme faisant partie des complications liées aux cathéters intraveineux.
Czech: **Jeden nežádoucí účinek periferního zduření je zahrnut do frekvence zduření v místě infuze, protože událost je klasifikována jako problém s intravenózním katétrem.
French: Réactions d'hypersensibilité, notamment anaphylaxie
Czech: Hypersenzitivní reakce včetně anafylaxe
French: Du fait de la très faible population de patients atteints de MPS VII dans le monde, tous les patients pouvant participer à cette étude clinique ont été inclus, d'où l'obtention d'un groupe inhomogène.
Czech: Extrémně malá globální populace pacientů s MPS VII si vyžádala zařazení všech pacientů, kteří byli schopni se této klinické studie účastnit, což mělo za následek velmi různorodou skupinu.