FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Study LAL-CL08: an open-label, Phase 2 study in infants with rapidly progressive LAL Deficiency to explore long-term safety and efficacy data.
Swedish: Studie LAL-CL08: en öppen fas 2-studie på spädbarn med snabbt progredierande LAL-brist för att undersöka långsiktiga säkerhets- och effektdata.
English: If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C, unless dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
Swedish: Om användning inte sker omedelbart, är användaren ansvarig för förvaringstiderna och villkoren för den bruksfärdiga lösningen före användning, som normalt inte ska överstiga 24 timmar vid 2 °C till 8 °C, eller upp till 12 timmar under 25 °C, såvida inte spädning har skett under kontrollerade och validerade aseptiska förhållanden.
English: Animal studies show no evidence of impaired fertility (see section 5.3).
Swedish: Djurstudier visar ingen evidens för nedsatt fertilitet (se avsnitt 5.3).
English: LAL-CL03 was a multicentre, open-label, single-arm study of KANUMA in 9 patients with LAL deficiency with growth failure or other evidence of rapidly progressive disease prior to 6 months of age.
Swedish: LAL-CL03 var en multicenter, öppen singelarmsstudie av KANUMA på 9 patienter med LAL-brist med utebliven tillväxt eller andra tecken på snabbt progredierande sjukdom före 6 månaders ålder.
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly should be considered based on clinical response.
Swedish: Dosupptrappning till 3 mg/kg en gång per vecka bör övervägas baserat på kliniskt svar.
English: In a separate open-label study (LAL-CL01/LAL-CL04) in adult patients with LAL deficiency, improvements in serum transaminase and lipid levels were sustained through the 104-week treatment period.
Swedish: I en separat öppen studie (LAL-CL01/LAL-CL04) på vuxna patienter med LAL-brist, kvarstod förbättringar av nivåerna av serumtransaminas och lipider genom hela behandlingsperioden på 104 veckor.
English: The pharmacokinetics of sebelipase alfa in children and adults were determined using a population pharmacokinetic analysis of 65 patients with LAL deficiency who received intravenous infusions of KANUMA at 1 mg/kg once every other week in LAL-CL02.
Swedish: Farmakokinetiken för sebelipas alfa hos barn och vuxna fastställdes med hjälp av en populationsfarmakokinetisk analys av 65 patienter med LAL-brist som fick intravenösa infusioner av KANUMA vid 1 mg/kg en gång varannan vecka i LAL-CL02.
English: Medical or healthcare professionals are encouraged to participate and enrol all patients diagnosed with LAL deficiency in the LAL deficiency registry.
Swedish: Medicinsk eller hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att delta i och rekrytera alla patienter med diagnosen LAL-brist till LAL-bristregistret.
English: ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in 3 of the 4 patients.
Swedish: ADA-titrar sjönk till ej detekterbara nivåer under fortsatt behandling hos 3 av de 4 patienterna.
English: There are no data from studies in breast-feeding women.
Swedish: Det finns inga data från studier av ammande kvinnor.
English: Sebelipase alfa is similar to the naturally occurring enzyme lysosomal acid lipase (LAL), which the body uses to breakdown fats.
Swedish: Sebelipas alfa liknar det naturliga enzymet lysosomalt surt lipas (LAL), som kroppen använder för att bryta ner fett.
English: AUCss = Area under the plasma concentration time curve at steady-state Cmax = Maximum concentration
Swedish: AUCss = Area under kurvan för plasmakoncentration-tid vid steady-state Cmax = Maximal koncentration Tmax = Tid till maximal koncentration CL = Clearance Vc = Central distributionsvolym T1/2 = Halveringstid
English: In LAL-CL03, 4 of 7 evaluable infants (57%) developed ADA during treatment with KANUMA.
Swedish: I LAL-CL03, utvecklade 4 av 7 bedömningsbara spädbarn (57 %) ADA under behandling med KANUMA.
English: This medicinal product contains 33 mg sodium per vial and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6).
Swedish: Detta läkemedel innehåller 33 mg natrium per injektionsflaska och administreras i natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) infusionsvätska, lösning (se avsnitt 6.6).
English: This means that it replaces the missing or defective LAL enzyme in patients with LAL deficiency.
Swedish: Det betyder att det ersätter LAL-enzymet som saknas eller är defekt hos patienter med LAL-brist.
English: The following endpoints were assessed: normalisation of ALT, decrease in LDL-cholesterol, decrease in non-HDL-cholesterol, normalisation of AST, decrease in triglycerides, increase in HDLcholesterol, decrease in liver fat content assessed by multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging (MEGE-MRI), and improvement in hepatic steatosis measured by morphometry.
Swedish: Följande effektmått bedömdes: normalisering av ALAT, sänkning av LDL-kolesterol, sänkning av icke-HDL-kolesterol, normalisering av ASAT, sänkning av triglycerider, ökning av HDL-kolesterol, sänkning av fettinnehållet i levern bedömt med MEGE-MRI (multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging), och förbättring av leversteatos uppmätt med morfometri.
English: LAL deficiency is a genetic disease that leads to liver damage, high blood cholesterol, and other complications due to a build-up of certain types of fats (cholesteryl esters and triglycerides).
Swedish: LAL-brist är en genetisk sjukdom som leder till leverskada, högt blodkolesterol och andra komplikationer på grund av en ansamling av vissa typer av fetter (kolesterylestrar och triglycerider).
English: Based on clinical response, dose escalation to 3 mg/kg once weekly occurred as early as 1 month and up to 20 months after starting treatment at 1 mg/kg.
Swedish: Baserat på kliniskt svar gjordes dosupptrappning till 3 mg/kg en gång per vecka så tidigt som 1 månad och upp till 20 månader efter att behandlingen inletts vid 1 mg/kg.
English: In patients who had received KANUMA during the double-blind period, reductions in ALT levels during the first 20 weeks of treatment were maintained and further improvements were seen in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
Swedish: Hos patienter som hade fått KANUMA under den dubbelblinda perioden, upprätthölls reduktioner av ALAT-nivåer under de första 20 veckornas behandling och ytterligare förbättringar sågs i lipidparametrar inklusive nivåerna av LDL-kolesterol och HDL-kolesterol.
English: All patients were receiving 1 mg/kg once every other week.
Swedish: Alla patienter fick 1 mg/kg en gång varannan vecka.
English: Reported as part of an adverse reaction in a single patient receiving KANUMA in LAL-CL02
Swedish: Rapporterad som en del av en biverkning hos en enstaka patient som fått KANUMA i LAL-CL02
English: No adverse findings were observed in rat and rabbit embryofoetal development studies at doses up to at least 10 times the adult/children recommended dose and in rat fertility and peri- postnatal development studies at doses up to 10 times the adult/children recommended dose.
Swedish: Inga skadliga fynd observerades i studier av embryofetal utveckling på råttor och kaniner vid doser upp till minst 10 gånger den rekommenderade dosen för vuxna/barn, och i studier av fertilitet och peri- och postnatal utveckling på råttor vid doser upp till 10 gånger den rekommenderade dosen för vuxna/barn.
English: Prior to dilution, the solution in the vials should be inspected visually; the solution should be clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured (yellow).
Swedish: Före spädning ska lösningen i injektionsflaskorna besiktigas; lösningen ska vara klar till svagt opalescent, färglös till svagt färgad (gul).
English: The active substance is sebelipase alfa.
Swedish: Den aktiva substansen är sebelipas alfa.
English: LAL deficiency is a rare disease associated with significant morbidity and mortality, which affects individuals from infancy through adulthood.
Swedish: LAL-brist är en sällsynt sjukdom som associeras med signifikant morbiditet och mortalitet, vilken påverkar individer från spädbarnsålder till och med mogen ålder.
English: There is limited information of sebelipase alfa pharmacokinetics in non-Caucasian ethnic groups.
Swedish: Det finns begränsat med information om farmakokinetiken för sebelipas alfa i icke-kaukasiska etniska grupper.
English: • Information on how to manage patients experiencing severe hypersensitivity reactions including anaphylaxis.
Swedish: • Information om hur man hanterar patienter som får allvarliga överkänslighetsreaktioner inklusive anafylaxi.
English: KANUMA contains the active substance sebelipase alfa.
Swedish: KANUMA innehåller den aktiva substansen sebelipas alfa.
English: Four (4) of 65 patients in the open label period were dose escalated to 3 mg/kg once every other week based on clinical response.
Swedish: Fyra (4) av 65 patienter i den öppna perioden fick en doseskalering till 3 mg/kg en gång varannan vecka baserat på kliniskt svar.
English: Dyslipidemia is common with elevated LDL and triglycerides and low HDL, associated with increase liver fat content and transaminase elevations.
Swedish: Dyslipidemi är vanligt vid höjningar av LDL och triglycerider och lågt HDL, associerat med förhöjt innehåll av fett i levern och transaminashöjningar.
English: Excipient with known effect:
Swedish: Hjälpämnen med känd effekt
English: LAL deficiency is an autosomal recessive lysosomal storage disorder characterised by a genetic defect resulting in a marked decrease or loss in activity of the lysosomal acid lipase (LAL) enzyme.
Swedish: LAL-brist är en autosomal recessiv lysosomal inlagringssjukdom som kännetecknas av en genetisk defekt som leder till en markant sänkning eller förlust av aktiviteten hos enzymet lysosomalt surt lipas (LAL).
English: KANUMA at doses up to 1 mg/kg once weekly resulted in improvements in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels and weight gain within the first several weeks of treatment.
Swedish: KANUMA vid doser på upp till 1 mg/kg en gång per vecka ledde till förbättrade nivåer av alaninaminotransferas (ALAT) och aspartataminotransferas (ASAT) och viktökning inom de inledande flera veckornas behandling.
English: If treated with KANUMA, you or your child may experience a side effect while you or your child is being given the medicine or during the hours following the infusion (see section 4).
Swedish: Om du eller ditt barn behandlas med KANUMA kan du eller ditt barn få en biverkning medan läkemedlet ges eller under timmarna efter infusionen (se avsnitt 4).
English: Efficacy was assessed by comparing the survival experience of KANUMA-treated patients who survived past 12 months of age in LAL-CL03 with a historical cohort of untreated infants presenting with LAL deficiency with similar clinical characteristics.
Swedish: Effekt bedömdes genom jämförelse av överlevnadserfarenheten för KANUMA-behandlade patienter som överlevt längre än till 12 månaders ålder i LAL-CL03 och en historisk kohort av obehandlade spädbarn som haft LAL-brist med likartade kliniska kännetecken.
English: Trisodium citrate dihydrate (see leaflet for further information) Citric acid monohydrate
Swedish: Trinatriumcitratdihydrat (se bipacksedeln för ytterligare information) Citronsyramonohydrat
English: e. Up to 10 ml of solution should be slowly withdrawn from each vial and diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion.
Swedish: e. Upp till 10 ml lösning ska långsamt dras upp från varje injektionsflaska och spädas med natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) infusionsvätska, lösning.
English: See Table 5 for recommended total infusion volumes by weight range.
Swedish: Se tabell 5 för rekommenderade totala infusionsvolymer per viktintervall.
English: Immunogenicity
Swedish: Immungenicitet
English: KANUMA treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with LAL deficiency, other metabolic disorders, or chronic liver diseases.
Swedish: KANUMA-behandling bör övervakas av en läkare med erfarenhet av att hantera patienter med LALbrist, andra metabola sjukdomar, eller kroniska leversjukdomar.
English: Based on these data, the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dose.
Swedish: Baserat på dessa data, verkade farmakokinetiken för sebelipas alfa vara icke-linjär med en större exponeringsökning än vad som är dosproportionellt observerad mellan doserna på 1 och 3 mg/kg.
English: Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of sebelipase alfa.
Swedish: Följaktligen väntas inte nedsatt leverfunktion påverka farmakokinetiken för sebelipas alfa.
English: For diluted solutions, immediate use is recommended.
Swedish: Utspädda lösningar bör användas omedelbart.
English: Laryngeal oedema e, dyspnoea b,c,e
Swedish: Larynxödem e, dyspné b,c,e
English: Sixty-five of 66 patients entered the open-label period (up to 130 weeks) at a KANUMA dose of 1 mg/kg once every other week.
Swedish: Sextiofem av 66 patienter gick in i den öppna perioden (upp till 130 veckor) vid en KANUMA-dos på 1 mg/kg en gång varannan vecka.
English: KANUMA contains sodium
Swedish: KANUMA innehåller natrium
English: Evaluated in patients with abnormal baseline values (n = 36 for KANUMA; n = 29 for placebo).
Swedish: Utvärderat på patienter med avvikande baslinjevärden (n=36 för KANUMA; n=29 för placebo).
English: ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in all patients.
Swedish: ADA-titrar sjönk till ej detekterbara nivåer under fortsatt behandling hos alla patienterna.
English: Mechanism of action Sebelipase alfa is a recombinant human lysosomal acid lipase (rhLAL).
Swedish: Verkningsmekanism Sebelipas alfa är ett rekombinant humant lysosomalt surt lipas (rhLAL).
English: Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Swedish: Biverkningar presenteras inom varje frekvensgruppering enligt fallande allvarlighetsgrad.
English: LDL-cholesterol, mean % change from baseline non-HDL-cholesterol, mean % change from baseline Normalisation of AST
Swedish: LDL-kolesterol, genomsnittlig förändring i % från baslinjen non-HDL-kolesterol, genomsnittlig förändring i % från baslinjen
English: It is not known whether sebelipase alfa is excreted in human milk.
Swedish: Det är okänt om sebelipas alfa utsöndras i bröstmjölk.
English: No patients developed antibodies that inhibited in vitro enzyme activity and one patient developed antibodies that inhibited cellular uptake of the enzyme in vitro.
Swedish: Inga patienter utvecklade antikroppar som hämmade in vitro-enzymaktivitet och en patient utvecklade antikroppar som hämmade cellulärt upptag av enzymet in vitro.
English: Sebelipase alfa catalyses the lysosomal hydrolysis of cholesteryl esters and triglycerides to free cholesterol, glycerol and free fatty acids.
Swedish: Sebelipas alfa katalyserar den lysosomala hydrolysen av kolesterylestrar och triglycerider till fritt kolesterol, glycerol och fria fettsyror.
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly was associated with additional improvements in weight gain, lymphadenopathy and serum albumin.
Swedish: Dosupptrappning till 3 mg/kg en gång per vecka associerades med ytterligare förbättringar av viktökning, lymfadenopati och serumalbumin.
English: If the infusion reaction is severe, your doctor may stop KANUMA infusion and start giving you or your child appropriate medical treatment.
Swedish: Om infusionsreaktionen är allvarlig kan det hända att läkaren stoppar KANUMA-infusionen och börjar ge dig eller ditt barn lämplig medicinsk behandling.
English: See Table 1 for recommended total infusion volumes by weight range.
Swedish: Se tabell 1 för rekommenderade totala infusionsvolymer per viktintervall.
English: LAL enzyme activity leads to reductions in liver fat content and transaminases, and enables metabolism of cholesteryl esters and triglycerides in the lysosome, leading to reductions in lowdensity lipoprotein (LDL) cholesterol and non-high-density lipoprotein (HDL) cholesterol, triglycerides, and increases in HDL cholesterol.
Swedish: Ersättning av LAL-enzymaktiviteten leder till reduktioner av fettinnehållet i levern och transaminaser, och möjliggör metabolism av kolesterylestrar och triglycerider i lysosomen, vilket leder till reduktioner av low-density lipoprotein (LDL)-kolesterol och non-high-density lipoprotein (HDL)-kolesterol, triglycerider, och ökningar av HDL-kolesterol.
English: The educational material is aimed to encourage healthcare professionals to enrol patients in the prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase (LAL) Deficiency to monitor for efficacy and safety of Kanuma (LAL Deficiency Registry), with particular regard to hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies (ADA) development impacting response to drug.
Swedish: Utbildningsmaterialet är avsett att uppmana hälso- och sjukvårdspersonal att rekrytera patienter till registret för prospektiv sjukdom och kliniskt resultat för patienter med LAL-brist för att övervaka effekt och säkerhet för Kanuma (LAL-bristregister), särskilt när det gäller överkänslighetsreaktioner, inklusive anafylaxi, och utveckling av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) som påverkar läkemedelssvar.
English: Open-label period
Swedish: Öppen period
English: Evaluated in patients with MEGE-MRI assessments performed (n = 32 for KANUMA; n = 25 for placebo).
Swedish: Utvärderat på patienter som genomgått MEGE-MRI-bedömningar (n=32 för KANUMA; n=25 för placebo).
English: c. The vials should not be shaken.
Swedish: c. Injektionsflaskorna får inte skakas.
English: It is a solution that is clear to slightly opalescent, and colourless to slightly coloured.
Swedish: Det är en lösning som är klar till svagt opalescent, och färglös till svagt färgad.
English: PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS Concentrate for solution for infusion 1 vial of 10 ml
Swedish: LÄKEMEDELSFORM OCH FÖRPACKNINGSSTORLEK Koncentrat till infusionsvätska, lösning 1 injektionsflaska med 10 ml
English: In clinical studies, 21 of 106 (20%) KANUMA-treated patients, including 9 of 14 (64%) infants and 12 of 92 (13%) children and adults, experienced signs and symptoms either consistent with or that may be related to a hypersensitivity reaction.
Swedish: I kliniska studier fick 21 av 106 (20 %) KANUMA-behandlade patienter, inklusive 9 av 14 (64 %) spädbarn och 12 av 92 (13 %) barn och vuxna, tecken och symtom som antingen överensstämde med eller kunde ha samband med en överkänslighetsreaktion.
English: KANUMA has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion using aseptic technique.
Swedish: KANUMA måste spädas med natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) infusionsvätska, lösning med användning av aseptisk teknik.
English: Based on a noncompartmental analysis of data from adults (LAL-CL01/LAL-CL-04), the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dosages.
Swedish: Baserat på en icke-kompartmentell analys av data från vuxna (LAL-CL01/LAL-CL-04), verkade farmakokinetiken för sebelipas alfa vara icke-linjär med en större exponeringsökning än vad som är dosproportionellt observerad mellan doseringarna på 1 och 3 mg/kg.
English: Three patients of 106 (3%) patients treated with KANUMA, including 1 of 14 (7%) infants and 2 of 92 (2%) children and adults, in clinical studies experienced signs and symptoms consistent with anaphylaxis.
Swedish: Tre patienter av 106 (3 %) patienter som behandlades med KANUMA, inklusive 1 av 14 (7 %) spädbarn och 2 av 92 (2 %) barn och vuxna, i kliniska studier fick tecken och symtom som överensstämde med anafylaxi.
English: Transient hyperlipidaemia
Swedish: Övergående hyperlipidemi
English: Preparation of the sebelipase alfa infusion KANUMA should be prepared and used according to the following steps.
Swedish: KANUMA ska förberedas och användas enligt följande steg.
English: Pack sizes: 1 vial containing 10 ml of concentrate.
Swedish: Förpackningsstorlekar: 1 injektionsflaska innehållande 10 ml koncentrat.
English: If the infusion reaction is severe, your doctor may stop the infusion of KANUMA in the vein and start giving appropriate medical treatment.
Swedish: Om infusionsreaktionen är allvarlig kan det hända att läkaren stoppar infusionen av KANUMA i venen och börjar ge lämplig medicinsk behandling.
English: Transient hypercholesterolaemia, transient hypertriglyceridaemia
Swedish: Övergående hyperkolesterolemi, övergående hypertriglyceridemi
English: It is used to treat patients of all ages with lysosomal acid lipase deficiency (LAL deficiency).
Swedish: Det används för att behandla patienter i alla åldrar med brist på lysosomalt surt lipas (LAL-brist).
English: QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION Each ml of concentrate contains 2 mg sebelipase alfa*.
Swedish: KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING En ml koncentrat innehåller 2 mg sebelipas alfa (sebelipasum alfa)*.
English: Clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured solution.
Swedish: Klar till svagt opalescent, färglös till svagt färgad lösning.
English: The recommended dose in children and adults who do not present with rapidly progressive LAL deficiency prior to 6 months of age is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once every other week.
Swedish: Rekommenderad dos för barn och vuxna som inte har snabbt progredierande LAL-brist före 6 månaders ålder är 1 mg/kg administrerat som en intravenös infusion en gång varannan vecka.
English: Two patients were determined to be positive for antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme.
Swedish: Två patienter fastställdes som positiva för antikroppar som hämmar in vitro-enzymaktivitet och cellulärt upptag av enzymet.
English: In a separate study in infants, one of five evaluable patients developed antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme.
Swedish: I en separat studie på spädbarn utvecklade en av fem bedömningsbara patienter antikroppar som hämmar in vitroenzymaktivitet och cellulärt upptag av enzymet.
English: Table 5: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
Swedish: Tabell 5: Rekommenderade infusionsvolymer (dos på 1 mg/kg)* Viktintervall (kg)
English: In the spleen, LAL deficiency results in splenomegaly, anemia, and thrombocytopenia.
Swedish: I mjälten leder LAL-brist till splenomegali, anemi och trombocytopeni.
English: Very common = Reported in ≥ 1 patient receiving KANUMA
Swedish: Vanliga = Rapporterad hos ≥ 1 patient som fått KANUMA
English: The recommended starting dose in infants (< 6 months of age) presenting with rapidly progressive LAL deficiency is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once weekly.
Swedish: Rekommenderad startdos för spädbarn (< 6 månader gamla) med snabbt progredierande LAL-brist är 1 mg/kg administrerat som en intravenös infusion en gång per vecka.
English: At the time of initial ADA positivity, 3 patients were receiving a dose of 1 mg/kg once weekly and 1 patient was receiving a dose of 3 mg/kg once weekly.
Swedish: Vid tiden för initial ADA-positivitet, fick 3 patienter en dos på 1 mg/kg en gång per vecka och 1 patient fick en dos på 3 mg/kg en gång per vecka.