FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Estonian: Säilitusannuse edasilükkamisel või vahelejäämisel tuleb Spinraza't manustada niipea kui võimalik ja jätkata annustamist iga 4 kuu järel.
Norwegian Bokmål: Dersom en vedlikeholdsdose er forsinket eller uteglemt skal Spinraza gis så snart som mulig, og dosering fortsettes hver 4. måned.
Estonian: Spinraza'ga ravi jätkamise kasu-riski suhe, samal ajal, kui teile on paigaldatud ventrikuloperitoneaalne šunt, ei ole hetkel teada.
Norwegian Bokmål: Nytte og risiko ved å fortsette med Spinraza etter at det er lagt inn en VP-shunt er per i dag ikke kjent.
Estonian: MedDRA organsüsteemi klass
Norwegian Bokmål: MedDRA organklassesystem MedDRA foretrukket betegnelse
Estonian: Spinraza ei metaboliseeru maksas tsütokroom P450 ensüümisüsteemi kaudu ning seetõttu ei ole annuse kohandamine maksakahjustusega patsientidel tõenäoliselt vajalik (vt lõigud 4.5 ja 5.2).
Norwegian Bokmål: Spinraza metaboliseres ikke via cytokrom P450-enzymsystemet i leveren, og det er derfor lite sannsynlig at det er behov for dosejustering hos pasienter med nedsatt leverfunksjon (se pkt.
Estonian: Neid kõrvaltoimeid võib pidada lumbaalpunktsioonijärgse sündroomi tunnusteks.
Norwegian Bokmål: Disse hendelsene kan anses som manifestasjoner av postspinalpunksjonssyndrom.
Estonian: Spinraza ohutust hinnati SMA-ga imikutel (CS3B) ja lastel (CS4) läbiviidud kahe III faasi kliinilise uuringu, SMA-ga imikutel ja lastel (CS7) läbiviidud ühe II faasi kliinilise uuringu ning geneetiliselt diagnoositud SMA-ga presümptomaatilistel imikutel (CS5) ja SMA-ga imikutel ja lastel läbiviidud avatud uuringute põhjal.
Norwegian Bokmål: Sikkerhetsvurderingen av Spinraza ble basert på to kliniske fase 3-studier med spedbarn (CS3B) og barn (CS4) med SMA, sammen med én fase 2-studie med spedbarn og barn med SMA (CS7) samt åpne studier med presymptomatiske spedbarn (CS5) som var genetisk diagnostisert med SMA og spedbarn og barn med SMA.
Estonian: 5 Logistilise regressiooni põhjal, lähtudes ravitulemusest ja korrigeerituna vastavalt iga uuritava vanusele skriinimise ajahetkel ja ravieelsele HFMSE skoorile 6 Nominaalne p-väärtus
Norwegian Bokmål: 5Basert på logistisk regresjon med behandlingseffekt og justering for hver forsøkspersons alder ved screening og HFMSEskår ved baseline
Estonian: See põhjustab närvirakkude hävimist lülisambas ja sellest tulenevat õlgade, puusade, reite ja ülaselja lihasnõrkust.
Norwegian Bokmål: Dette medfører tap av nerveceller i ryggmargen, som gir svekkelse av musklene i skuldre, hofter, lår og øvre del av ryggen.
Estonian: Mida on vaja teada enne Spinraza manustamist teile või teie lapsele Spinraza't ei tohi kasutada:
Norwegian Bokmål: Hva du må vite før du du eller barnet ditt får Spinraza Spinraza skal ikke gis:
Estonian: Elulemus Sündmusteta elulemus2
Norwegian Bokmål: Overlevelse Hendelsesfri overlevelse2
Estonian: Täiendav kliiniline uuring CS7 (EMBRACE) avati patsientidele, kes ei saanud osaleda uuringus CS3B või uuringus CS4 oma ea või SMN2 koopia numbri tõttu.
Norwegian Bokmål: Enda en klinisk studie, CS7 (EMBRACE), ble åpnet for pasienter som på grunn av alder ved screening eller SMN2-kopitall ikke oppfylte kriteriene for å delta i studie CS3B eller studie CS4.
Estonian: Seda teeb lumbaalpunktsiooni tegemises kogenud arst.
Norwegian Bokmål: Dette gjøres av en lege med erfaring i å utføre spinalpunksjon.
Estonian: Haiguse ravieelsed iseärasused olid üldjuhul sarnased, välja arvatud ebavõrdsus nende patsientide osakaaludes, kes olid kunagi saavutanud võime toeta seista (13% patsientidest Spinraza rühmas ja 29% imiteerivas kontrollrühmas) või toe abil kõndida (24% patsientidest Spinraza rühmas ja 33% imiteerivas kontrollrühmas).
Norwegian Bokmål: Sykdomskarakteristika ved baseline var stort sett like med unntak av en ubalanse i andelen av pasienter som hadde oppnådd evne til å stå uten støtte (13 % av pasientene i Spinraza-gruppen og 29 % i shamkontrollgruppen) eller gå uten støtte (24 % av pasientene i Spinraza-gruppen og 33 % i shamkontrollgruppen).
Estonian: * Kõrvaltoimed, mida peeti seotuks lumbaalpunktsiooni protseduuriga.
Norwegian Bokmål: *Bivirkninger ansett å være forbundet med spinalpunksjonsprosedyren.
Estonian: Nusinerseeni kasutamise kohta rasedatel andmed puuduvad või on piiratud hulgal.
Norwegian Bokmål: Det er ingen eller begrenset mengde data på bruk av nusinersen hos gravide kvinner.
Estonian: Ravimi manustamine selle manustamistee kaudu võib olla raskendatud väga noorte patsientide ning skolioosiga patsientide puhul.
Norwegian Bokmål: Mulige problemer med denne administrasjonsveien kan ses hos svært unge pasienter og de med skoliose.
Estonian: Nusinerseen ei olnud genotoksiline.
Norwegian Bokmål: Nusinersen viste ingen holdepunkter for gentoksisitet.
Estonian: Spinaalset lihasatroofiat põhjustab ühe valgu, mida nimetatakse ellujäämise motoneuroniks (SMN), vaegus organismis.
Norwegian Bokmål: Spinal muskelatrofi skyldes mangel på et protein som kalles survival motor neuron (SMN) i kroppen.
Estonian: 3 Lõppanalüüsis tehti CHOP INTEND-i ja motoorse arengutähise analüüsid efektiivsuse andmekogumi põhjal (Spinraza n = 73; imiteeriv kontrollrühm n = 37).
Norwegian Bokmål: 3I den endelige analysen ble analyser av CHOP INTEND og motorisk milepæl gjennomført ved bruk av effektpopulasjonen (Spinraza n=73, shamkontroll n=37)
Estonian: In vitro uuringud näitasid, et nusinerseen ei ole CYP450 poolt vahendatud oksüdatiivse metabolismi indutseerija ega inhibiitor ega tohiks seetõttu häirida teiste ravimpreparaatide toimet, mis kasutavad neid metabolismiteid.
Norwegian Bokmål: In vitro-studier indikerte at nusinersen verken induserer eller hemmer CYP450-mediert oksidativ metabolisme og derfor ikke skal interagere med andre legemidler med hensyn til disse metabolismeveiene.
Estonian: Nusinerseeni intratekaalne süstimine tserebrospinaalvedelikku võimaldab nusinerseeni täielikku jaotumist tserebrospinaalvedelikust kesknärvisüsteemi sihtkudedesse.
Norwegian Bokmål: Ved intratekal injeksjon av nusinersen i CSF blir nusinersen fullstendig tilgjengelig for distribusjon fra CSF til målvevet i sentralnervesystemet (CNS).
Estonian: Analüüs viidi läbi ravikavatsuslikus populatsioonis (Spinraza: n = 84; imiteeriv kontrollrühm: n = 42) ning puuduvate 15. kuu visiidiandmetega patsientide ravi alustamise järgsed HFMSE andmed tuletati mitmese imputeerimise meetodil.
Norwegian Bokmål: Analysen ble gjennomført i ITT-populasjonen (Spinraza n=84, shamkontroll n=42), og HFMSE-data etter baseline for pasienter uten måned 15-besøk ble imputert ved bruk av multippel imputasjon.
Estonian: 4 Hinnatud 183., 302. ja 394. päevale järgnenud uuringuvisiidil.
Norwegian Bokmål: 4Vurdert ved det siste av pasientens studiebesøk på dag 183, dag 302 eller dag 394
Estonian: Pärast teiste subkutaanselt või intravenoosselt manustatavate antisenss-oligonukleotiidide manustamist on täheldatud neerutoksilisust.
Norwegian Bokmål: Nyretoksisitet er observert etter administrering av andre subkutant eller intravenøst administrerte antisense-oligonukleotider.
Estonian: Ravieelsega võrreldes 15. kuuks vähemalt 3-punktilise paranemise saavutanud patsientide osakaal2
Norwegian Bokmål: Andel av pasienter som oppnådde minst 3 poengs forbedring fra baseline til måned 152
Estonian: Mis tahes paranemise saavutanute osakaal
Norwegian Bokmål: Andel med forbedring Andel med forverring
Estonian: Tserebrospinaalvedeliku keskmised minimaalsed nusinerseeni kontsentratsioonid akumuleerusid pärast mitme küllastus- ja säilitusannuse manustamist ligikaudu 1,4- kuni 3-kordseks ja saavutasid tasakaaluseisundi ligikaudu 24 kuu jooksul.
Norwegian Bokmål: Gjennomsnittlig minimumskonsentrasjon av nusinersen i CSF før neste injeksjon (trough) akkumulerte ca. 1,4 til 3 ganger etter gjentatte ladningsog vedlikeholdsdoser, og nådde steady state innen ca. 24 måneder.
Estonian: Lõppanalüüsis saavutas Spinraza rühmas ravivastusena määratletud motoorse arengutähise statistiliselt oluliselt suurem protsent patsiente (51%) kui imiteerivas kontrollrühmas (0%) (p < 0,0001).
Norwegian Bokmål: I den endelige analysen hadde en statistisk signifikant større prosentandel av pasientene oppnådd definisjonen på en motorisk milepælresponder i Spinraza-gruppen (51 %) sammenlignet med shamkontrollgruppen (0 %) (p < 0,0001).
Estonian: Kuidas Spinraza't säilitada
Norwegian Bokmål: Hvordan Spinraza oppbevares
Estonian: Spinraza avamata viaalid võib külmkapist välja võtta ja vajadusel taas tagasi panna.
Norwegian Bokmål: Uåpnede hetteglass med Spinraza kan tas ut av og settes tilbake i kjøleskap ved behov.
Estonian: - 1 ml sisaldab 2,4 mg nusinerseeni.
Norwegian Bokmål: - 1 ml inneholder 2,4 mg nusinersen.
Estonian: Hilisema SMA algusega 8-st patsiendist vastasid sellele vastusmääratlusele 4 patsienti 5-st (80%; 95% CI: 38, 96) Spinraza rühmas ja 2 patsienti 3-st (67%; 95% CI: 21, 94) platseeborühmas.
Norwegian Bokmål: Av de 8 pasientene med SMA med senere symptomdebut oppfylte 4 av 5 pasienter (80 %, 95 % KI: 38, 96) i Spinraza-gruppen og 2 av 3 pasienter (67 %, 95 % KI: 21, 94) i shamkontrollgruppen denne definisjonen på respons.
Estonian: CS5 (#3) CS5 (#2) CS3A CS3B-aktiivne + CS11 CS11 (CS3B-platseebo) CS3B-platseebo
Norwegian Bokmål: CS5 (nr. 3) CS5 (nr. 2) CS3A CS3B aktiv + CS11 CS11 (CS3B sham) CS3B sham
Estonian: See on sisuliselt naatriumivaba ja piiratud naatriumisisaldusega dieedil olevad isikud võivad seda kasutada.
Norwegian Bokmål: Det er så godt som "natriumfritt" og kan brukes av personer som er på en diett med lavt inntak av natrium (salt).
Estonian: Patsientidest, kes olid uuringu CS11 alguses püsiva ventilatsioonita, olid vaheanalüüsi ajal enamik elus ja ilma püsiva ventilatsioonita.
Norwegian Bokmål: Blant pasienter uten permanent ventilering ved baseline av studie CS11 var de fleste i live og uten permanent ventilering på tidspunktet for interimanalysen.
Estonian: Kui teil või teie lapsel jääb Spinraza annus saamata, pidage nõu oma arstiga, nii et Spinraza't saaks manustada niipea kui võimalik.
Norwegian Bokmål: Rådfør deg med legen dersom du eller barnet ditt går glipp av en dose med Spinraza, slik at Spinraza kan gis så snart som mulig.
Estonian: Selles uuringus osalenud patsientidel tekkis kõige tõenäolisemalt II või III tüüpi SMA.
Norwegian Bokmål: Pasientene i denne studien ble ansett å ha stor sannsynlighet for å utvikle SMA type II eller III.
Estonian: nusinerseeni sisaldumist neuronites ning pea- ja seljaaju muud tüüpi rakkudes ning perifeersetes kudedes nagu skeletilihased, maks ja neerud.
Norwegian Bokmål: Det er også påvist nusinersen i nevroner og andre celletyper i ryggmargen og hjernen, og i perifert vev som skjelettmuskulatur, lever og nyre.
Estonian: 19,7% (95% usaldusvahemik: p = 0,0811
Norwegian Bokmål: 19,7 % (95 % KI: 10,9, p = 0,0811
Estonian: Naatriumdivesinikfosfaatdihüdraat, dinaatriumvesinikfosfaat, naatriumkloriid, kaaliumkloriid, kaltsiumkloriiddihüdraat, magneesiumkloriidheksahüdraat, naatriumhüdroksiid, vesinikkloriidhape, süstevesi.
Norwegian Bokmål: Natriumdihydrogenfosfatdihydrat, dinatriumfosfat, natriumklorid, kaliumklorid, kalsiumkloriddihydrat, magnesiumkloridheksahydrat, natriumhydroksid, saltsyre, vann til injeksjonsvæsker.
Estonian: Patsiendid randomiseeriti suhtega 2:1 kas Spinraza rühma (raviks 3 küllastusannust ja säilitusannused iga 6 kuu järel) või imiteerivasse kontrollrühma ja ravi kestus oli 324 kuni 482 päeva.
Norwegian Bokmål: Pasientene ble randomisert 2:1 til Spinraza (fikk 3 ladningsdoser og vedlikeholdsdoser hver 6. måned) eller shamkontroll, med en behandlingsvarighet på 324 til 482 dager.
Estonian: CHOP INTEND-i muutus ravieelsega võrreldes
Norwegian Bokmål: CHOP INTEND endring fra baseline
Estonian: Toksilisuse uuringutes loomadega mõju isas- või emasloomade fertiilsusele ei täheldatud (vt lõik 5.3).
Norwegian Bokmål: I toksisitetsstudier hos dyr ble det ikke observert effekter på fertilitet hos hanner eller hunner (se pkt.
Estonian: Patsiendid randomiseeriti suhtega 2:1 kas Spinraza rühma (kinnitatud annustamisskeemiga) või imiteerivasse kontrollrühma ja ravi kestus oli 6 kuni 442 päeva.
Norwegian Bokmål: Pasienter ble randomisert i forholdet 2:1 til enten Spinraza (i henhold til det godkjente doseringsregimet) eller shamkontroll, med en behandlingsvarighet på 6 til 442 dager.
Estonian: - Teised koostisosad on naatriumdivesinikfosfaatdihüdraat, dinaatriumvesinikfosfaat,
Norwegian Bokmål: - Andre innholdsstoffer er natriumdihydrogenfosfatdihydrat, dinatriumfosfat, natriumklorid,
Estonian: Efektiivsuse andmekogumis vajas püsivat ventileerimist Spinraza rühmas 18 patsienti (25%) ja imiteerivas kontrollrühmas 12 patsienti (32%).
Norwegian Bokmål: I effektpopulasjonen hadde 18 pasienter (25 %) i Spinraza-gruppen og 12 pasienter (32 %) i shamkontrollgruppen behov for permanent ventilering.
Estonian: 5 Hammersmithi imikute neuroloogilise läbivaatuse (Hammersmith Infant Neurological Examination, HINE) 2. jaotise kohaselt: suurenemine ≥ 2 punkti võrra [või maksimaalne skoor] löömisvõimes VÕI suurenemine ≥ 1 punkti võrra pea liigutamise, keha pööramise, istumise, roomamise, seismise või kõndimise motoorsetes arengutähistes JA paranenud motoorsete arengutähiste kategooriaid rohkem kui halvenenud kategooriaid, mis olid määratletud selles esmases analüüsis ravivastusena.
Norwegian Bokmål: 5I henhold til HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination) del 2: ≥ 2 poengs økning (eller maksimal skår) i evne til å sparke, ELLER ≥ 1 poengs økning i motoriske milepæler for hodekontroll, rulle, sitte, krabbe, stå eller gå, OG forbedring i flere kategorier av motoriske milepæler enn forverring, definert som en responder for denne primære analysen 6Basert på log-rank-test stratifisert etter sykdomsvarighet
Estonian: Väga noortele patsientidele ning skolioosiga (kõverdunud ja keerdunud lülisambaga) patsientidele ravimi sel meetodil manustamisel võib esineda raskusi.
Norwegian Bokmål: Det kan også være vanskelig å gi et legemiddel ved bruk av denne metoden hos svært unge pasienter og de med skoliose (vridning og sideveis skjevhet i ryggraden).
Estonian: 1CS3B lõpetati pärast vaheanalüüsis tehtud esmase tulemusnäitaja statistilise analüüsi positiivseid tulemusi (Spinraza rühmas saavutas ravivastusena määratletud motoorse arengutähise statistiliselt oluliselt suurem protsent patsiente (41%) kui imiteerivas kontrollrühmas (0%), p < 0,0001).
Norwegian Bokmål: 1CS3B ble stoppet etter positiv statistisk analyse for det primære endepunktet i interimanalysen (statistisk signifikant høyere prosentandel av pasienter som oppnådde definisjonen på en motorisk milepælresponder i Spinraza-gruppen (41 %) sammenlignet med shamkontrollgruppen (0 %), p < 0,0001)
Estonian: Uuring CS3B (ENDEAR) oli III faasi randomiseeritud topeltpime imiteeriva protseduuriga kontrollrühmaga uuring, mis viidi läbi 121 sümptomaatilisel imikul vanuses ≤ 7 kuud, kellel oli diagnoositud SMA (sümptomid tekkisid enne 6-kuuseks saamist).
Norwegian Bokmål: Studie CS3B (ENDEAR) var en randomisert, dobbeltblindet, shamprosedyrekontrollert fase 3-studie gjennomført med 121 symptomatiske spedbarn i alderen ≤ 7 måneder, diagnostisert med SMA (symptomdebut før 6 måneders alder).
Estonian: HFMSE skoor
Norwegian Bokmål: HFMSE-skår
Estonian: Kui viaal jääb avamata ja lahus kasutamata, tuleb see külmkappi tagasi panna (vt lõik 6.4).
Norwegian Bokmål: Dersom hetteglasset ikke åpnes og oppløsningen ikke brukes, skal det settes tilbake i kjøleskapet (se pkt.
Estonian: Patsientide, kes alustasid uuringus CS11 esmakordselt ravi Spinrazaga (n = 24; platseebokontroll uuringus CS3B), mediaanvanus oli 17,8 kuud (vahemikus 10...23 kuud) ja nende keskmine CHOP INTENDi näitaja uuringu CS11 alguses oli 17,25 (vahemikus 2,0...46,0).
Norwegian Bokmål: Pasienter som startet med Spinraza-behandling først i studie CS11 (n=24, shamkontroll i studie CS3B), hadde en median alder på 17,8 måneder (intervall 10-23 måneder) og en gjennomsnittlig CHOP INTEND-skår på 17,25 (intervall 2,0-46,0) ved baseline i studie CS11.
Estonian: Enne kui teile või teie lapsele manustatakse Spinraza't, võib arst määrata uriinianalüüsid, et kontrollida, kas teie või teie lapse neerud töötavad normaalselt.
Norwegian Bokmål: Før du får Spinraza kan legen velge å ta en urinprøve for å sjekke om nyrene dine fungerer normalt.
Estonian: Et võimaldada nende patsientide pikaajalist jälgimist, kaasati uuringu CS3B lõpus uuringusse CS11 (SHINE) 89 patsienti (Spinraza: n = 65; platseebokontroll: n = 24).
Norwegian Bokmål: For å kunne gjennomføre en langvarig oppfølging av disse pasientene ble 89 pasienter (Spinraza n=65, shamkontroll n=24) inkludert i studie CS11 (SHINE) etter avsluttet studie CS3B.
Estonian: 45 patsiendist, kes ei vastanud uuringus CS3B püsiva ventilatsiooni määratlusele, oli uuringu CS11 vaheanalüüsi ajal elus ilma püsiva ventilatsioonita 38 patsienti (84%).
Norwegian Bokmål: Av de 45 pasientene som ikke hadde oppnådd definisjonen på permanent ventilering i studie CS3B, var 38 pasienter (84 %) i live uten permanent ventilering i studie CS11 på tidspunktet for interimanalysen.
Estonian: CHOP INTEND-i muutus 183., 302. ja 394. päevale järgneval uuringuvisiidil võrreldes ravieelsega - uuring Endear /CS3B (efektiivsuse andmekogum)
Norwegian Bokmål: Figur 1: Endring i CHOP INTEND fra baseline til det siste av pasientens studiebesøk på dag 183, dag 302 eller dag 394 - Endear-studien /CS3B (effektpopulasjon)
Estonian: Ravieelse HFMSE skoori keskmised muutused ajas lõppanalüüsi hetkeks (ravikavatsuslik populatsioon) - uuring CS4 1,2
Norwegian Bokmål: Figur 2: Gjennomsnittlig endring fra baseline i HFMSE-skår over tid ved endelig analyse (ITT)studie CS4 1,2
Estonian: Motoorse funktsiooni paranemist täheldati uuringu CS3B patsientidel, kes jätkasid Spinrazaga, samuti patsientide puhul, kes alustasid Spinrazaga uuringus CS11 (joonis 3), kusjuures suurimat kasu täheldati varem ravi alustanud patsientidel.
Norwegian Bokmål: Forbedringer i motorisk funksjon ble observert hos pasienter som fortsatte med Spinraza fra studie CS3B, samt hos de som startet med Spinraza i studie CS11 (figur 3).
Estonian: 2 Lõppanalüüsis hinnati sündmusteta elulemust ja üldist elulemust ravikavatsusliku populatsiooni alusel (ravikavatsuslikus populatsioonis Spinraza n = 80; imiteeriv kontrollrühm n = 41).
Norwegian Bokmål: 2I den endelige analysen ble hendelsesfri overlevelse og total overlevelse vurdert ved bruk av "Intent to Treat"-populasjonen (ITT Spinraza n=80, shamkontroll n=41)
Estonian: Müügiloa saamise järgne ohutusuuring (PAES): nusinerseeni pikaajalise efektiivsuse ja ohutuse hindamiseks spinaalse lihasatroofiaga presümptomaatilistel patsientidel viib müügiloa hoidja läbi II faasi avatud uuringu (NURTURE (SM201)) ja esitab uuringutulemused.
Norwegian Bokmål: PAES - Effektstudier etter markedsføring: For å evaluere langtidseffekt og -sikkerhet av nusinersen hos presymptomatiske pasienter med spinal muskelatrofi skal innehaver av markedsføringstillatelsen utføre og sende inn resultater fra den åpne fase 2-studien (NURTURE (SM201))
Estonian: Neist uuritavatest, kellel olid fikseeritud 15. kuu väärtused, saavutati HFMSE üldskoori paranemine suuremal osakaalul Spinraza'ga ravitud patsientidest (vastavalt 73% vs. 41%) ja skoor halvenes väiksemal osakaalul Spinraza'ga ravitud patsientidest (vastavalt 23% vs. 44%) võrreldes imiteeriva kontrollrühmaga.
Norwegian Bokmål: Blant de med observerte verdier ved måned 15, hadde en høyere andel av forsøkspersonene behandlet med Spinraza forbedring (henholdsvis 73 % mot 41 %), og en lavere andel av forsøkspersonene behandlet med Spinraza hadde forverring (henholdsvis 23 % mot 44 %) i total HFMSE-skår sammenlignet med shamkontroll.
Estonian: Müügiloa saamise järgne efektiivsusuuring (PAES): nusinerseeni pikaajalise efektiivsuse ja ohutuse hindamiseks spinaalse lihasatroofiaga sümptomaatilistel patsientidel viib müügiloa hoidja läbi III faasi avatud jätku-uuringu (SHINE, CS11) ja esitab uuringutulemused.
Norwegian Bokmål: PAES - Effektstudier etter markedsføring: For å evaluere langtidseffekt og -sikkerhet av nusinersen hos symptomatiske pasienter med spinal muskelatrofi skal innehaver av markedsføringstillatelsen utføre og sende inn resultater fra den åpne fase 3-forlengelsesstudien (SHINE, CS11)
Estonian: Esmase tulemusnäitajana hinnati aega surmani või püsiva ventileerimise alustamiseni (≥ 16 tundi pidevat ventileerimist ööpäevas > 21 päeva ägeda pöörduva nähu või trahheostoomia puudumisel).
Norwegian Bokmål: Tid til død eller permanent ventilering (≥ 16 timer ventilering/døgn kontinuerlig i > 21 dager i fravær av en akutt reversibel hendelse eller trakeostomi) ble vurdert som det primære endepunktet.
Estonian: Üks ml sisaldab 2,4 mg nusinerseeni.
Norwegian Bokmål: 1 ml inneholder 2,4 mg nusinersen.
Estonian: Uuring CS4 (CHERISH) oli III faasi randomiseeritud topeltpime imiteeriva protseduuriga kontrollrühmaga uuring 126 sümptomaatilisel patsiendil, kellel tekkis SMA hiljem (sümptomid tekkisid pärast 6 kuu vanuseks saamist).
Norwegian Bokmål: Studie CS4 (CHERISH) var en randomisert, dobbeltblindet, shamprosedyrekontrollert fase 3-studie gjennomført med 126 symptomatiske pasienter med senere debut av SMA (symptomdebut etter 6 måneders alder).
Estonian: jagu) (1,2; SD 1,8; n = 12) ja CHOP INTENDi (3,58; SD 7,051, n = 12) näitajate paranemist täheldati uuringus CS11 algusest kuni uuringupäevani 304.
Norwegian Bokmål: Forbedring i gjennomsnittlig total motorisk milepælskår (HINE del 2) (1,2; SD 1,8; n=12) og CHOP INTEND-skår (3,58; SD 7,051, n=12) ble observert fra baseline til studiedag 304 i studie CS11.
Estonian: Pärast Spinraza manustamist lumbaalpunktsiooni teel esineb oht kõrvaltoimete tekkeks (vt lõik 3).
Norwegian Bokmål: Det er en fare for at det kan oppstå bivirkninger etter at Spinraza er gitt ved spinalpunksjon (se avsnitt 3).
Estonian: Kaasasündinud sügava hüpotoonia ja hingamispuudulikkusega patsiendid, kelle puhul ei ole Spinraza kasutamist uuritud, ei pruugi saada ravimist raske SMN-valgu vaeguse tõttu kliiniliselt olulist kasu.
Norwegian Bokmål: Spinraza er ikke undersøkt hos pasienter med uttalt hypotoni og respirasjonssvikt ved fødselen, og på grunn av den alvorlige mangelen på SMN-protein vil ikke disse nødvendigvis ha klinisk signifikant nytte av behandlingen.
Estonian: Üks 5 ml viaal sisaldab naatriumnusinerseeni koguses, mis vastab 12 mg nusinerseenile (2,4 mg/ml).
Norwegian Bokmål: Ett 5 ml hetteglass inneholder nusinersennatrium tilsvarende 12 mg nusinersen (2,4 mg/ml)
Estonian: 6 minuti käimistesti keskmine kaugus oli 253. päeval 278,5 meetrit (standardhälve 206,46) ja 1050. päeval 333,6 meetrit (standardhälve 176,47).
Norwegian Bokmål: Gjennomsnittlig 6MWT-distanse var 278,5 meter (SD 206,46) på dag 253 og 333,6 meter (SD 176,47) på dag 1050.
Estonian: Populatsiooni farmakokineetilistes analüüsides ei esinenud ilmset korrelatsiooni maksa ja neerude kliinilise biokeemia markerite ning uuringus osalenute individuaalsete erinevuste vahel.
Norwegian Bokmål: Populasjonsfarmakokinetiske analyser viste ingen åpenbar sammenheng mellom klinisk-kjemiske markører for lever- og nyrefunksjon og interindividuell variasjon.
Estonian: (Spinraza'ga ravitud patsientidel täheldati ravieelse HFMSE skoori statistiliselt olulist paranemist võrreldes imiteeriva kontrollrühma patsientidega (Spinraza vs. imiteeriv kontrollrühm: 4,0 vs. -1,9; p = 0,0000002)) 2 Hinnati ravikavatsusliku populatsiooni (Spinraza n = 84; imiteeriv kontrollrühm n = 42) põhjal; 15. kuu visiidi andmeteta patsientide andmed tuletati mitmese imputeerimise meetodil 3 Vähimruutude keskmine
Norwegian Bokmål: 1CS4 ble stoppet etter positiv statistisk analyse for det primære endepunktet i interimanalysen (statistisk signifikant forbedring fra HFMSE-skår ved baseline ble observert hos Spinraza-behandlede pasienter sammenlignet med shamkontrollpasienter (Spinraza mot shamkontroll: 4,0 mot -1,9, p = 0,0000002)) 2Vurdert ved bruk av "Intent to Treat"-populasjonen (Spinraza n=84, shamkontroll n=42): data for pasienter uten måned 15-besøk ble imputert ved bruk av multippel imputasjon 3Gjennomsnitt ved bruk av minste kvadraters metode
Estonian: Igas Spinraza karbis on üks viaal.
Norwegian Bokmål: Én eske med Spinraza inneholder ett hetteglass.