FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Finnish: ITI-hoidon ja alglukosidaasi alfan käyttöä on arvioitu yhdessä kliinisessä tutkimuksessa ja retrospektiivisessä sairauskertomusten tarkastelussa potilailla, jotka eivät olleet saaneet entsyymikorvaushoitoa, kun hoito aloitettiin, sekä yhdessä kliinisessä tutkimuksessa potilailla, jotka saivat jo alglukosidaasi alfaa, kun ITI-hoito aloitettiin.
Estonian: Imikueas alanud Pompe tõbi; immuuntaluvuse induktsioon Immuuntaluvuse induktsiooni ja alfaalglükosidaasi kasutamist on hinnatud ühes kliinilises uuringus ja retrospektiivses diagrammülevaates patsientidest, kes ei olnud immuuntaluvuse induktsiooni eelselt ensüümasendusravi saanud, ning ühes kliinilises uuringus patsientidega, kes immuuntaluvuse induktsiooni ajaks juba said ravi alfaalglükosidaasiga.
Finnish: Jokaiseen 50 mg Myozyme-valmistetta sisältävään injektiopulloon lisätään 10,3 ml injektionesteisiin käytettävää vettä käyttäen ruiskua, jonka neulan läpimitta on korkeintaan 20 gaugea.
Estonian: Lahustage Myozyme'i 50 mg viaal 10,3 ml süsteveega, kasutades süstalt, mille nõela läbimõõt ei ole suurem kui 20.
Finnish: Raskaana olevien naisten alglukosidaasi alfan käytöstä ei ole tietoa.
Estonian: Andmeid alfaalglükosidaasi kasutamise kohta rasedatel ei ole.
Finnish: Pakkausseloste: Tietoa käyttäjälle Myozyme 50 mg infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten alglukosidaasi alfa
Estonian: Pakendi infoleht: teave kasutajale Myozyme 50 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber
Finnish: • veren pieni happipitoisuus
Estonian: • Madal hapnikutase veres
Finnish: Potilaan kliininen tila on arvioitava huolellisesti ennen Myozyme-valmisteen antamista.
Estonian: Enne Myozyme'i manustamist tuleb patsiendi kliinilist seisundit hoolikalt hinnata.
Finnish: Ikään suhteutetun Alberta Infant Motor Scale (AIMS) -pistemäärän mukaan motorinen toimintakyky parani 7 potilaalla 18:sta tutkimuksen aikana ja he kävelivät itsenäisesti tutkimuksen viimeisessä arvioinnissa (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 52-130 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 94 viikkoa).
Estonian: Hinnatuna Alberta imikute motoorse skaala (AIMS) eaekvivalentse motoorse võimekuse skooriga, paranes uuringu ajal motoorne võimekus 18 patsiendist 7 patsiendil ja viimasel uuringu hindamisel kõndisid nad iseseisvalt (patsientide individuaalne ravikestus oli 52 kuni 130 nädalat; keskmine jälgimisperiood 94 nädalat).
Finnish: 1 Haittavaikutuksia raportoitiin esiintyneen 39:llä lapsuusiässä ilmenevää tautia sairastavalla potilaalla kahdessa kliinisessä tutkimuksessa.
Estonian: 1 Kahes kliinilises uuringus 39 imikueas alanud haigusega patsiendil teatatud kõrvaltoimed.
Finnish: Suuria annoksia (40 mg/kg) saavilta, infantiilista tautimuotoa sairastavilta potilailta havaittiin suurempia IgG-vasta-ainetittereitä kuin muilta.
Estonian: Leiti, et suurema annusega (40 mg/kg) ravitavatel imikueas alanud haigusega patsientidel tekib IgG antikehasid suuremas tiitris.
Finnish: Myozyme on infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten infuusionesteen valmistamista varten (50 mg/injektiopullo).
Estonian: Myozyme on viaalis olev infusioonilahuse kontsentraadi pulber (50 mg viaali kohta).
Finnish: Suuria annoksia (40 mg/kg) saaville lapsipotilaille näytti kehittyvän oireisempia infuusioon liittyviä reaktioita kuin muille.
Estonian: Leiti, et suurema annusega (40 mg/kg) ravitavatel lastel tekib infusiooniga seotud reaktsioonide korral sümptomeid sagedamini.
Finnish: Myös tässä potilasryhmässä motoristen toimintojen vaste hoidolle on vaihdellut.
Estonian: Motoorse talitluse osas on selles patsientide grupis kirjeldatud erinevaid ravivastuseid.
Finnish: Näiden tulosten perusteella suositeltava annostus on 20 mg/kg kahden viikon välein.
Estonian: Nende tulemuste põhjal soovitatakse kasutada annust 20 mg/kg.
Finnish: Myozyme on tarkoitettu aikuisille ja kaikenikäisille pediatrisille potilaille.
Estonian: Myozyme on näidustatud täiskasvanutele ja igas vanuses lastele.
Finnish: Historiallinen verrokkiryhmä Tutkimusmuuttuja
Estonian: Ajalooline võrdlusrühm
Finnish: Alglukosidaasi alfan on raportoitu aiheuttavan vaikeita, mahdollisesti immuunivälitteisiä ihoreaktioita, kuten haavaisia ja nekrotisoivia iholeesioita (ks. kohta 4.8).
Estonian: Alfaalglükosidaasi puhul on teatatud rasketest, võimalik, et immuunvahendatud nahareaktsioonidest, k.a haavandilised ja nekrootilised nahakahjustused (vt lõik 4.8).
Finnish: Pompen tauti kuuluu lysosomaalisten kertymäsairauksien joukkoon, sillä taudin aiheuttaa elimistössä luontaisesti syntyvän lysosomaalisen hydrolaasin eli happaman α-glukosidaasin (GAA) puutos.
Estonian: Pompe tõbi kuulub lüsosomaalsete ladestushaiguste hulka, mille põhjuseks on lüsosomaalse hüdrolaasi, happelise α-glükosidaasi (GAA), mis lammutab lüsosoomides glükogeeni glükoosiks, puudulikkus.
Finnish: Pompe-rekisterillä pyritään lisäämään ymmärtämystä Pompen taudista ja auttamaan potilaiden arvioinnissa sekä keräämään tietoa entsyymikorvaushoidon hoitovasteesta ajan kuluessa.
Estonian: Pompe tõve registri eesmärkideks on täiendada arusaamist Pompe tõvest ja jälgida aja jooksul patsiente ning nende reaktsiooni ensüümasendusravile, kusjuures registri peamiseks sihiks on nende patsientide tervisliku seisundi parandamine.
Finnish: Lapsuusiässä ilmenevä Pompen tauti1
Estonian: Imikueas algav Pompe tõbi1
Finnish: 95 %:n luottamusväli p-arvo
Estonian: Tulemusnäitaja Ravitoime riskide suhe usalduspiirid p-väärtus
Finnish: Potilasmäärän pienuuden takia on haittavaikutus luokiteltu yleiseksi, vaikka sitä olisi raportoitu esiintyneen vain kahdella potilaalla.
Estonian: Väikese patsiendipopulatsiooni tõttu klassifitseeriti 2 patsiendil teatatud kõrvaltoime kui sage.
Finnish: Potilaat saivat Myozyme-valmistetta 20 mg/kg kerran kahdessa viikossa 26 viikon ajan.
Estonian: Patsientidele manustati 20 mg/kg Myozyme'i üks kord iga kahe nädala järel 26 nädala vältel.
Finnish: Suurin osa näistä reaktioista ei ollut vakavia.
Estonian: Enamik neist reaktsioonidest ei olnud tõsised, vaid kerge kuni mõõduka tugevusega ja möödusid iseenesest.
Finnish: Kymmenen vaikeaa, myöhemmällä iällä ilmenevää Pompen tautia sairastavaa potilasta (kaikki 10 käyttivät pyörätuolia, 9 potilasta tarvitsi hengityskonetta), iältään 9-54-vuotiaita, hoidettiin alglukosidaasi alfalla annoksella 20-40 mg/kg kerran kahdessa viikossa.
Estonian: Kümmet kaugelearenenud, hilise algusega Pompe tõvega patsienti (10 patsiendist 10 olid ratastoolis ja 10 patsiendist 9 olid hingamisaparaadist sõltuvad), vanuses 9…54 aastat, raviti laiendatud ligipääsuga programmi raames alfaalglükosidaasiga annuses 20…40 mg/ml üks kord iga kahe nädala järel erineva aja vältel alates 6 kuust kuni 2,5 aastani.
Finnish: Infuusionopeutta lisätään vaiheittain.
Estonian: Infusioone tuleb manustada astmeliselt.
Finnish: Entsyymi auttaa elimistöä säätämään glykogeenin määrää (glykogeeni on hiilihydraatti).
Estonian: See ensüüm aitab organismil kontrollida glükogeeni (teatud süsivesik) taset.
Finnish: Kliinisissä tutkimuksissa suurimmalle osalle potilaista kehittyi IgG-luokan vasta-aineita alglukosidaasi alfalle yleensä kolmen kuukauden kuluessa hoidon aloittamisesta.
Estonian: Kliinilistes uuringutes tekkisid enamikul patsientidel 3 ravikuu jooksul IgG antikehad alfaalgükosidaasi vastu.
Finnish: 6 potilaalla niistä 11:stä, joiden tiedot olivat käytettävissä, motoriikka parani vielä viikon 52 jälkeenkin (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 58-168 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 121 viikkoa), mukaan lukien 3 kävelykykyistä potilasta ja 3 potilasta, jotka osasivat istua viimeisellä tutkimuskäynnillä.
Estonian: Motoorne võimekus paranes pärast 52 nädalat veelgi 11 patsiendil, kelle andmed olid kättesaadavad (patsientide individuaalne ravikestus oli 58 kuni 168 nädalat; keskmine jälgimisperiood 121 nädalat), sh 3 patsiendil ambulatoorselt ja 3 patsiendil olid viimaseks uuringuvisiidiks ainult istumist võimaldavad funktsionaalsed oskused.
Finnish: Sydämenpysähdys Bradykardia Takykardia Syanoosi
Estonian: Südame seiskumine Bradükardia Tahhükardia Tsüanoos
Finnish: Koska kyseessä on proteiinivalmiste, voi sekä kuiva-aineliuoksessa että käyttövalmiissa infuusionesteessä esiintyä hiukkasia.
Estonian: Seoses preparaadi valgulise iseloomuga võivad manustamiskõlblikuks muudetud lahuses ja infusioonikottides moodustuda osakesed.
Finnish: Lisäksi 4 potilaan motorinen toimintakyky parani tutkimuksen aikana siinä määrin, että he istuivat itsenäisesti tutkimuksen viimeisessä arvioinnissa (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 78-130 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 110 viikkoa), mutta alaraajojen toiminta oli olematonta.
Estonian: Motoorne võimekus paranes uuringu ajal veel 4 patsiendil, kes istusid iseseisvalt viimasel uuringu hindamisel (patsientide individuaalne ravikestus oli 78 kuni 130 nädalat; keskmine jälgimisperiood 110 nädalat), kuigi oma jalgu nad funktsionaalselt kasutada ei saanud.
Finnish: Myozome-hoitoa saaneen potilasryhmän elinaika oli pidentynyt verrattuna hoitamattomien, historiallisten verrokkien potilasryhmän elinaikaan (ks. taulukko 2).
Estonian: Myozyme'iga ravitud patsientide elulemus oli mitteravitud anamneesipõhise kohordiga võrreldes pikem (vt tabel 2).
Finnish: Tiedot osoittavat kaiken kaikkiaan, että varhainen diagnoosi ja hoidon aloittaminen sairauden alkuvaiheessa ovat keskeisiä, kun tavoitteena on parhaiden tulosten saavuttaminen Pompen taudin infantiilista muotoa sairastaville potilaille.
Estonian: Summaarsed andmed näitavad, et varane diagnoosimine ja ravi haiguse varases staadiumis võivad imikueas alanud haigusega patsientidel olla parimate tulemuste saavutamisel kriitilise tähtsusega.
Finnish: Myozyme-valmisteen säilyttäminen
Estonian: Kuidas Myozyme'i säilitada
Finnish: Liuoksen on kuitenkin osoitettu olevan fysikaalisesti ja kemiallisesti stabiili 24 tunnin ajan, kun se säilytetään 2-8 °C:n lämpötilassa ja suojattuna valolta.
Estonian: Kasutusvalmis ravimi keemiline ja füüsikaline stabiilsus on siiski tõestatud 24 tundi temperatuuril 2°C...8°C, valguse eest kaitstult.
Finnish: Potilaat satunnaistettiin saamaan joko 20 mg/kg tai 40 mg/kg lääkevalmistetta kerran kahdessa viikossa 52 viikon ajan.
Estonian: Patsiendid juhuslikustati gruppidesse, kus neile manustati kas 20 mg/kg või 40 mg/kg üks kord iga kahe nädala järel 52 nädala jooksul.
Finnish: Antotapa Myozyme on annettava infuusiona laskimoon.
Estonian: Manustamisviis Myozyme'i tuleb manustada veenisisese infusioonina.
Finnish: Joillakin potilailla uudelleenaltistus on onnistunut ja alglukosidaasi alfan antoa on voitu jatkaa tarkassa kliinisessä valvonnassa.
Estonian: Mõnedele patsientidele manustati alfaalglükosidaasi uuesti edukalt ja nad on jätkanud ravi alfaalglükosidaasiga hoolika kliinilise järelvalve all.
Finnish: Ei-kliiniset tiedot, jotka perustuvat tavanomaisiin farmakologisiin turvallisuustutkimuksiin tai yhden ja toistuvan altistuksen toksisuustutkimuksiin, eivät viittaa siihen, että valmisteesta olisi erityistä riskiä ihmiselle.
Estonian: Farmakoloogilise ohutuse, üksikannuse ja korduvannuste toksilisuse mittekliinilised uuringud ei ole näidanud kahjulikku toimet inimesele.
Finnish: Sellaisten reaktioiden oireita ovat matala verenpaine, erittäin nopea syke, hengitysvaikeudet, oksentelu, kasvojen, huulten tai kielen turvotus, nokkosihottuma tai ihottuma.
Estonian: Selliste reaktsioonide sümptomite hulka kuuluvad madal vererõhk, väga kiire südame löögisagedus, hingamisraskused, oksendamine, näo, huulte või keele turse, nõgestõbi või lööve.
Finnish: Laskimoon käyttövalmiiksi saattamisen ja laimennuksen jälkeen
Estonian: Intravenoosne pärast lahustamist ja lahjendamist
Finnish: Suurimmalle osalle potilaita on onnistuneesti annettu toinen annos alglukosidaasi alfaa matalampaa annosta käyttäen ja/tai antamalla esilääkitykseksi tulehdusta estäviä lääkkeitä ja/tai kortikosteroideja.
Estonian: Enamikule patsientidest manustati alfaalglükosidaasi edukalt uuesti väiksemas annuses ja/või kasutades premedikatsiooni põletikuvastaste ravimite ja/või kortikosteroididega, ning ravi jätkati hoolika meditsiinilise järelvalve all.
Finnish: Infuusiokohdan kipu Infuusiokohdan reaktio Infuusiokohdan turvotus Infuusiokohdan kovettuminen Infuusiokohdan ekstravasaatio
Estonian: Külmavärinad Ebamugavustunne rindkeres Ärrituvus Jäsemete külmus Infusioonikoha valulikkus Infusioonikoha reaktsioon Süstekoha turse Süstekoha tihkestumine Ekstravasatsioon süstekohas
Finnish: Sydämen sykkeen nopeutuminen Verenpaineen nousu
Estonian: Südame löögisageduse suurenemine Vererõhu tõus Kehatemperatuuri tõus
Finnish: Henkeä uhkaavien allergisten reaktioiden oireita ovat muun muassa matala verenpaine, erittäin nopea syke, hengitysvaikeudet, oksentelu, kasvojen turvotus, nokkosihottuma ja ihottuma.
Estonian: Eluohtlike allergiliste reaktsioonide hulka kuuluvad muu hulgas madal vererõhk, väga kiire südame löögisagedus, hingamisraskused, oksendamine, näoturse, nõgestõbi või lööve.
Finnish: Alglukosidaasi alfan annon jatkamisen riskit ja hyödyt immuunivälitteisen reaktion jälkeen on arvioitava.
Estonian: Pärast immuunvahendatud reaktsiooni tuleb kaaluda alfaalglükosidaasi uuesti manustamisega seotud riske ja saadavat kasu.
Finnish: Alglukosidaasi alfan on raportoitu aiheuttavan nefroottista syndroomaa sekä vaikeita, mahdollisesti immuunivälitteisiä ihoreaktioita reaktioita, kuten haavaisia ja nekrotisoivia iholeesioita (ks. kohta 4.4).
Estonian: Alfaalglükosidaasi puhul on teatatud rasketest, võimalik, et immuunvahendatud nahareaktsioonidest ja nefrootilisest sündroomist, k.a haavandilised ja nekrootilised nahakahjustused (vt lõik 4.4).
Finnish: Alglukosidaasi alfan yliannostustapauksista ei ole kokemusta.
Estonian: Alfaalglükosidaasi üleannustamise kohta puuduvad kogemused.
Finnish: Älä käännä ylösalaisin, heiluttele äläkä ravistele injektiopulloja.
Estonian: Ärge pöörake, keerutage ega raputage viaali.
Finnish: 52 hoitoviikon jälkeen vasemman kammion massa väheni alkutilanteesta kaikilla niillä 12 potilaalla, joiden tiedot olivat käytettävissä, ja 6 potilaalla 12:sta vasemman kammion massa normaalistui.
Estonian: Pärast 52-nädalast ravi vähenes LVM võrreldes algtasemega kõigil 12 patsiendil, kelle andmed olid kättesaadavad, ja jõudis normi piiridesse 12 patsiendist 6 patsiendil.
Finnish: Myozyme-hoitoa annetaan vain sellaisen lääkärin valvonnassa, jolla on kokemusta Pompen taudin hoidosta.
Estonian: Myozyme'i manustatakse teile ainult Pompe tõve ravialaste kogemustega arsti järelvalve all.
Finnish: Heitehuimaus Parestesia Päänsärky3
Estonian: Kõhulahtisus Oksendamine Iiveldus3
Finnish: Genzyme Europe B.V., Alankomaat
Estonian: Genzyme Europe B.V.- NL
Finnish: Vertailuryhmä oli vertailukelpoinen avaintutkimuksen tutkimusryhmän potilaiden kanssa; nämä potilaat olivat peräisin retrospektiivisesta, taudin luontaista kulkua selvittävästä tutkimuksesta, jossa seurattiin lapsuusiässä ilmenevää Pompen tautia sairastaneita potilaita (n=42).
Estonian: Ravimata ajalooline kohort sobitati keskse uuringu populatsiooniga ning koostati imikuea algusega Pompe tõvega patsientide (n=42) loomuliku haiguskulu retrospektiivse uuringu põhjal.
Finnish: Myozyme 50 mg infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten
Estonian: Myozyme 50 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber
Finnish: 52 hoitoviikon jälkeen vasemman kammion massa väheni alkutilanteesta kaikilla 14 potilaalla, joiden tiedot olivat käytettävissä, ja 3 potilaalla 14:stä vasemman kammion massa saavutti normaaliarvon.
Estonian: Pärast 52-nädalast ravi vähenes LVM võrreldes algtasemega kõigil 14 patsiendil, kelle andmed olid kättesaadavad, ja jõudis normi piiridesse 14 patsiendist kolmel.
Finnish: Yökkääminen Pahoinvointi
Estonian: Öökimine Iiveldus
Finnish: Pompen tautia sairastavien henkilöiden alfa-glukosidaasi-nimisen entsyymin taso on matala.
Estonian: Pompe tõvega inimestel on alfaglükosidaasi nimelise ensüümi madal tase.
Finnish: • sydämen sykkeen hidastuminen
Estonian: • Südame löögisageduse vähenemine
Finnish: Potilaita on valvottava systeemisten immuunivälitteisten ihoreaktioiden ja muiden elimien reaktioiden oireiden varalta alglukosidaasi alfan annon aikana.
Estonian: Alfaalglükosidaasi manustamise ajal peab patsiente jälgima nahka ja teisi elundeid hõlmavate süsteemsete immuunvahendatud reaktsioonide tunnuste ja sümptomite suhtes.
Finnish: Lisäksi kahdessa Myozyme-valmisteen avoimessa, kliinisessä tutkimuksessa, joissa seuranta-aika oli 24 kuukautta ja joihin osallistui kymmenen vaikeaa, myöhemmällä iällä puhjennutta Pompen tautia sairastavaa potilasta (kohtalainen tai vaikea motorinen heikkeneminen ja avustettu ventilaatio), nähtiin vaihtelevaa vastetta motoristen toimintojen ja hengitystoimintojen mittauksissa.
Estonian: Kahes täiendavas avatud kliinilises uuringus Myozyme'iga, jälgimisperioodiga 24 kuud, täheldati kümnel raskekujulise, hilise algusega Pompe tõvega (mõõduka kuni raske motoorse kahjustusega ning abistavat hingamist vajaval) patsiendil varieeruvat ravivastust motoorse talitluse ja kopsutalitluse näitajate osas; enamikul juhtudest oli paranemine mõõdukas (AGLU03105, AGLU04107).
Finnish: Biologisen vaikuttavan aineen valmistajan nimi ja osoite Genzyme Corporation 45, 51, 74, 76 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, Yhdysvallat Genzyme Flanders bvba, Cipalstraat 8, 2440 Geel, Belgia Erän vapauttamisesta vastaavien valmistajien nimet ja osoitteet Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanti
Estonian: Genzyme Corporation 45, 51, 76, 74 ja 80 New York Avenue Framingham
Finnish: 6.6 Erityiset varotoimet hävittämiselle ja muut käsittelyohjeet
Estonian: 6.6 Erihoiatused ravimi hävitamiseks käsitlemiseks
Finnish: Alglukosidaasi alfa voi erittyä äidinmaitoon.
Estonian: Alfaalglükosidaas võib erituda rinnapiima.
Finnish: Myozyme 50 mg, infuusiokuiva-aine konsentraatti, liuosta varten alglukosidaasi alfa
Estonian: Myozyme 50 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber Alglucosidasum alfa
Finnish: Psyykkiset häiriöt yleinen
Estonian: Psühhiaatrilised häired sage
Finnish: 21 potilaasta 16 oli elossa tämän tutkimuksen päättyessä, ja mediaaniaika entsyymikorvaushoidon aloittamisesta viimeiseen arviointiin oli 44,6 kuukautta (vaihteluväli 5,7-105,47).
Estonian: 21 patsiendist 16 olid uuringu lõpetamise ajal elus, mediaanne aeg ensüümasendusravi alustamisest kuni viimase hindamiseni oli 44,6 kuud (vahemik 5,7 kuni 105,47 kuud); 5 patsienti surid hingamispuudulikkuse ja haiguse progresseerumise tõttu, neist ükski ei olnud immuuntaluvuse induktsiooni koos ensüümasendusraviga alustamise eel ensüümasendusravi saanud.
Finnish: Vakavia infuusioon liittyviä reaktioita, kuten urtikariaa, keuhkorahinoita, takykardiaa, happisaturaation vähenemistä, bronkospasmeja, hengityksen kiihtymistä, turvotusta silmien ympärillä ja hypertensiota, on raportoitu.
Estonian: Rasketest infusioonireaktsioonidest kirjeldati urtikaariat, räginaid, tahhükardiat, hapnikusaturatsiooni langust, bronhospasmi, tahhüpnoed, periorbitaalset ödeemi ja hüpertensiooni.
Finnish: Laimentamisen jälkeen on suositeltavaa käyttää liuos heti.
Estonian: Ravim on soovitatav kohe pärast lahjendamist ära kasutada.
Finnish: Eryteema Makulopapulaari nen ihottuma Makulaarinen ihottuma Papulaarinen ihottuma Kutina
Estonian: Makulaarne lööve Papuloosne lööve Sügelus
Finnish: Pediatriset ja iäkkäät potilaat
Estonian: Neeru- ja maksakahjustusega patsiendid
Finnish: Ks. kohdasta 6.6 ohjeet lääkevalmisteen saattamisesta käyttökuntoon ja laimentamisesta ennen lääkkeen antoa.
Estonian: Instruktsioonid ravimpreparaadi manustamiskõlblikuks muutmiseks ja lahjendamiseks, vt lõik 6.6.
Finnish: Hengityspysähdys Apnea
Estonian: Hingamise seiskumine Apnoe
Finnish: Ruiskuta Myozyme-liuos hitaasti suoraan 9 mg/ml (0,9 %) natriumkloridiinjektionesteeseen.
Estonian: Lahustatud Myozyme süstige aeglaselt otse naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%) süstelahusesse.
Finnish: Infuusiopussissa olevan lopullisen alglukosidaasin suositeltu lääkepitoisuus on 0,5-4 mg/ml.
Estonian: Alglükosidaasi soovituslik lõppkontsentratsioon infusioonikottides on 0,5 mg/ml kuni 4 mg/ml.
Finnish: • hengityksen kiihtyminen
Estonian: • Suurenenud hingamissagedus
Finnish: Pompen tauti
Estonian: Pompe tõbi
Finnish: Tutkimuksessa saatiin viitteitä siitä, että nuoremmilla potilailla, joilla tauti oli todettu ja hoito aloitettu varhain ja jotka saivat ITI-hoitoa samanaikaisesti kun entsyymikorvaushoito aloitettiin, oli suurempi eloonjäämisluku kuin samalla tavalla hoidetuilla vanhemmilla potilailla.
Estonian: Nooremad patsiendid, kelle haigus diagnoositi ja raviti varakult ning kellele tehti ensüümasendusravi alustamisel kaasuvalt immuuntaluvuse induktsioon, oli trend paremaks elulemuseks võrreldes patsientidega, keda raviti sarnase raviskeemiga hilisemas eas.
Finnish: Myöhemmällä iällä ilmenevä Pompen tauti
Estonian: Haiguse hilise algusega Pompe tõbi
Finnish: Myozyme-valmisteen suositusannos on 20 mg painokiloa kohti ja se annetaan 2 viikon välein infuusiona laskimoon.
Estonian: Myozyme'i soovituslik annus on 20 mg/kg kehakaalu kohta manustatuna üks kord 2 nädala järel veenisisese infusioonina.
Finnish: Kanien alkio- ja sikiöaikaista kehitystä koskevassa tutkimuksessa havaittiin hoitoon liittyen keskenmenojen ja ennenaikaisten synnytysten lisääntymistä, kun Myozyme-valmistetta (1040 mg/kg/vrk) annettiin samanaikaisesti difenhydramiinin kanssa.
Estonian: Küülikute embrüofetaalse arengu uuringus täheldati pärast Myozyme'i (10…40 mg/kg ööpäevas) manustamist koos difenhüdramiiniga abortide ja enneaegsete sünnituste raviga seotud esinemissageduse tõusu See toime oli osaliselt seostatav toksilise toimega emasloomale, sest neil täheldati märkimisväärset toidutarbimise ja kehakaalu tõusu vähenemist.
Finnish: Lääkkeen haittavaikutus (suositeltu termi)
Estonian: Kõrvaltoime (Eelistermini tase)
Finnish: Myozyme on tarkoitettu pitkäaikaiseen entsyymikorvaushoitoon aikuisille sekä kaiken ikäisille lapsille ja nuorille, joilla on todettu Pompen tauti.
Estonian: Myozyme'i kasutatakse Pompe tõve kinnitatud diagnoosiga täiskasvanute, igas vanuses laste ja noorukite raviks.
Finnish: Jauhe on valkoista tai kellertävää.
Estonian: Pulber on valge kuni koltunudvalge.
Finnish: Myöhemmällä iällä ilmenevä Pompen tauti; kliininen pivotaalitutkimus Myozyme-valmisteen tehoa ja turvallisuutta arvioitiin satunnaistetussa, lumekontrolloidussa kaksoissokkotutkimuksessa, johon osallistui 90 myöhemmällä iällä ilmenevää Pompen tautia sairastavaa potilasta.
Estonian: Haiguse hilise algusega Pompe tõbi; olulise tähtsusega kliiniline uuring Myozyme'i ohutust ja tõhusust hinnati juhuslikustatud, topeltpimemeetodil platseebokontrolliga uuringus 90 hilise algusega Pompe tõvega patsiendil vanuses 10 kuni 70 aastat ravi alguses ja keegi neist ei olnud varem saanud ensüümasendusravi.
Finnish: Hengityseli met, rintakehä ja välikarsina hyvin yleinen Nopeutunut hengitys
Estonian: Respiratoorsed, rindkere ja mediastiinumi häired väga sage Tahhüpnoe Köha sage
Finnish: Taulukko 1: Haittavaikutukset (raportoitu esiintyneen vähintään kahdella potilaalla) ja markkinoille tulon jälkeen, laajennetun saatavuuden ohjelmissa ja kontrolloimattomissa kliinisissä kokeissa raportoidut haittavaikutukset elinjärjestelmäluokituksen mukaan ovat esiintyvyyden suhteen seuraavat:
Estonian: Kõrvaltoimed (teatatud vähemalt 2 patsiendil) ja turustamisjärgselt, laiendatud juurdepääsu programmides ning kontrollita kliinilistes uuringutes teatatud kõrvaltoimed organsüsteemi klasside kaupa, esitatuna sageduskategooriatena: väga sage (≥1/10), sage (≥1/100 kuni <1/10), aeg-ajalt
Finnish: Potilaat olivat korkeintaan 6 kuukauden ikäisiä hoidon alkaessa.
Estonian: Patsientide vanus ravi alguses oli 6 kuud või vähem.
Finnish: • ärtyneisyys
Estonian: • Ärritatus
Finnish: Injektiopulloja ei saa käyttää, jos niissä esiintyy muunlaisia kuin edellä kuvattuja hiukkasia tai liuos on värjääntynyt.
Estonian: Kui lahuses on teistsuguseid osakesi, kui eelnevalt kirjeldatud, või kui lahuse värv on muutunud, siis ärge seda lahust kasutage.
Finnish: Asianmukaisten lääketieteellisten tukitoimien, puhallus-paineluelvytysvälineistö mukaan lukien, on oltava helposti saatavana Myozyme-annon aikana mahdollisten vakavien, infuusioon liittyvien reaktioiden varalta.
Estonian: Infusiooniga seotud tõsiste reaktsioonide ohu tõttu peavad Myozyme'i manustamise ajal olema kättesaadavad vajalikud meditsiinilised abivahendid, sealhulgas kardiopulmonaalse elustamise varustus.