FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Swedish: Mer information om klassificeringen som särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/medicines/human/orphandesignations.
Maltese: Aktar informazzjoni dwar id-denominazzjoni orfni tista' tinstab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija Ewropea għallMediċini ema.europa.eu/medicines/human/orphan-designations.
Swedish: RPE65 ansvarar för produktionen av ett enzym som kallas all-trans-retinyl-isomeras, som är nödvändigt för normalt fungerande näthinneceller.
Maltese: RPE65 hija responsabbli mill-produzzjoni ta' enzima msejħa isomerażi tar-retinil all-trans (all-trans retinyl isomerase), li hija meħtieġa għall-funzjonament normali taċ-ċelloli retinali.
Swedish: Patienterna ansågs ha klarat av testet om de klarade rutten inom tre minuter och inte gick in i mer än tre hinder.
Maltese: Il-pazjenti ġew ikkunsidrati li għaddew mit-test jekk spiċċaw ir-rotta fi 3 minuti u laqtu mhux aktar minn 3 ostakli.
Swedish: Luxturna kommer endast att finnas vid center där utbildningsprogrammet inrättats.
Maltese: Luxturna ser ikun disponibbli biss minn ċentri fejn ikun stabbilit il-programm edukattiv.
Swedish: Vilka är riskerna med Luxturna?
Maltese: X'inhuma r-riskji assoċjati ma' Luxturna?
Swedish: Luxturna undersöktes i en huvudstudie med 31 patienter med nedärvd retinaldystrofi beroende på RPE65-mutationer.
Maltese: Luxturna kien investigat fi studju ewlieni wieħed li kien jinvolvi 31 pazjent li jbatu minn distrofija retinali li ntirtet minħabba l-mutazzjonijiet RPE65.
Swedish: Luxturna innehåller den aktiva substansen voretigen neparvovek och är en typ av läkemedel för avancerad terapi som kallas "genterapiprodukt".
Maltese: Luxturna fih is-sustanza attiva voretigene neparvovec u huwa tip ta' mediċina terapewtika avvanzata msejħa ‘prodott ta' terapija tal-ġeni'.
Swedish: 13 av 21 patienter (62 procent) som behandlats med Luxturna klarade dessutom rörlighetstestet vid den lägsta ljusnivån på 1 lux (motsvarar förhållandena vid en dåligt upplyst gångbana på kvällen).
Maltese: Barra minn hekk, 13 mill-21 pazjent (62 %) ikkurati b'Luxturna għaddew mit-test tal-mobbiltà fil-livell ta' dawl l-aktar baxx ta' 1 lux (simili għallkondizzjonijiet ta' bankina mdawla b'dawl baxx ħafna bil-lejl), filwaqt li l-ebda wieħed mill-pazjenti li ma ngħatawx il-mediċina ma seta' jagħmel dan.
Swedish: Hur verkar Luxturna?
Maltese: Luxturna?
Swedish: Efter ett års behandling förbättrade de patienter som behandlats med Luxturna sitt resultat med 1,8 poäng medan de patienter som inte fick Luxturna förbättrade sitt resultat med 0,2 poäng.
Maltese: Wara sena ta' kura, il-pazjenti kkurati b'Luxturna tejbu l-punteġġi tagħhom b'1.8 punti, filwaqt li lpazjenti li ma ngħatawx Luxturna tejbu l-punteġġi tagħhom b'0.2 punti, u dan ifisser li l-pazjenti kkurati b'Luxturna kienu kapaċi jimxu aħjar tul ir-rotta.
Swedish: Liksom för alla läkemedel övervakas de vetenskapliga uppgifterna för Luxturna kontinuerligt.
Maltese: Bħal fil-każ tal-mediċini kollha, id-data dwar l-użu ta' Luxturna hija ssorveljata kontinwament.
Swedish: Detta ansågs vara en viktig klinisk fördel med tanke på att det saknas en godkänd behandling av denna progressiva och degenerativa sjukdom.
Maltese: Dan kien ikkunsidrat bħala benefiċċju kliniku importanti, meta jitqies in-nuqqas ta' kuri awtorizzati għal din il-kondizzjoni deġenerattiva u progressiva.
Swedish: Spark Therapeutics Inc. 3737 Market Street, Suite 1300 Philadelphia
Maltese: 3737 Market Street, Suite 1300 Philadelphia
Swedish: Organsystem / Frekvens
Maltese: Sistema tal-Klassifika tal-Organi / Frekwenza
Swedish: Klinikbesök
Maltese: KLINIKU
Swedish: Skillnad (95% KI) (Intervention-kontroll) -2,33 (-3,44, -1,22), p <0,001
Maltese: Differenza (95 % CI) (Kontroll tal-Intervent) -2.33 (-3.44, -1.22), p<0.001
Swedish: Kontroll/Intervention (N = 9) Ursprunglig intervention (N = 20)
Maltese: Kontroll/Intervent (N = 9) Intervent oriġinali (N = 20)
Swedish: N Medeltal (SE)
Maltese: N Medjan (SE)
Swedish: XBL XD30 XD90 XD180
Maltese: XBL XJ30 XJ90 XJ180
Swedish: BL (Baseline): utgångsvärde (baseline);
Maltese: BL (Baseline) = BL (Linja Bażi)
Swedish: Natriumklorid,
Maltese: Sodium chloride
Swedish: vektorgenom (vg).
Maltese: vettur talġenomi (vg).
Swedish: Förvaras vid ≤ -65 ºC.
Maltese: Aħżen f'temperatura ta' ≤ -65 ºC.
Swedish: Skillnad (95% KI) (Intervention-kontroll) -1,89 (-3,03, -0,75), p=0,002 Full Field Light Sensitivity Testing - medelvärde för båda ögonen (ITT) Skillnad (95% KI) (Intervention-kontroll): -2,11 (-3,19, -1,04), p <0,001
Maltese: Differenza (95 % CI) (Kontroll tal-Intervent) -1.89 (-3.03, -0.75), p=0.002 Medja tal-ittestjar għal sensittività għad-dawl f'kamp sħiħ fiż-żewġ għajnejn (ITT) Differenza (95 % CI) (Intervent-Kontroll): -2.11 (-3.19, -1.04), p<0.001
Swedish: Den genomsnittliga åldern var 15 år (variationsvidden 4 till 44 år); 64 % var pediatriska patienter (n = 20, ålder från 4 till 17 år) och 36 % var vuxna (n = 11).
Maltese: L-età medja kienet 15-il sena (firxa ta' bejn 4 u 44 sena) inklużi 64 % tal-individwi pedjatriċi (n=20, età minn 4 sa 17-il sena) u 36 % adulti (n=11).
Swedish: vg voretigen neparvovek i en total volym på 300 μl.
Maltese: vg ta' voretigene neparvovec f'volum totali ta' 300 μL.
Swedish: Temporalt
Maltese: Temporali
Swedish: Näthinneperforation, dellen, makulahål, ögoninflammation, ögonirritation, ögonvärk, makulopati, korioideablödning, konjunktival cysta, ögonstörning, ögonsvullnad, känsla av främmande kropp i ögonen, makuladegeneration, endoftalmit, näthinneavlossning, näthinnestörning, näthinneblödning
Maltese: Tiċrita tar-retina, dellen, toqba makulari, infjammazzjoni flgħajn, irritazzjoni fl-għajn, uġigħ fl-għajnejn, makulopatija, emorraġija korojdali, cista konġuntivali, disturbi fl-għajnejn, nefħa fl-għajnejn, sensazzjoni ta' xi frak fl-għajnejn, deġenerazzjoni makulari, endoftalmite, qlugħ tar-retina, disturbi tar-retina, emorraġija tar-retina
Swedish: 1,7 ml extraherbar volym
Maltese: 1.7 mL volum li jista' jiġi estratt
Swedish: 30 juni 2030
Maltese: 30 ta' Ġunju 2030
Swedish: 31 december 2031
Maltese: 31 ta' Diċembru 2031
Swedish: Oavsiktlig exponering ska undvikas.
Maltese: Għandu jiġi evitat esponiment aċċidentali.
Swedish: Figur 1A Den subretinala injektionskanylen införs via pars plana
Maltese: Figura 1A Kannula ta' injezzjoni taħt ir-retina introdotta mill-pars plana
Swedish: Tabell 5.
Maltese: Tabella 5
Swedish: • Näthinnestörning (uttunning av fovea, förlust av foveafunktionen), makulahål, makulopati (epiretinalt membran, makula pucker) och ögonstörning (foveal avlossning).
Maltese: • Disturb fir-retina (traqqiq tal-fovea, telf tal-funzjoni tal-fovea), toqba makulari, makulopatija (membrana epiretinali, macular pucker), u disturb fl-għajnejn (feriti miftuħa fil-fovea).
Swedish: Tabell 2 Biverkningar relaterade till voretigen neparvovek
Maltese: Tabella 2 Reazzjonijiet avversi relatati ma' voretigene neparvovec
Swedish: BL D30 D90 D180
Maltese: BL J30 J90 J180
Swedish: D30, D90, D180: 30, 90 och 180 dygn efter studiestart;
Maltese: J30, J90, J180: 30, 90 u 190 wara l-bidu tal-istudju;
Swedish: Den aktiva substansen är voretigen neparvovek.
Maltese: Is-sustanza attiva hija voretigene neparvovec.
Swedish: Biverkningarna uppräknas enligt organklass och frekvens enligt följande konvention: mycket vanliga (≥1/10), vanliga (1/100, <1/10), mindre vanliga (1/1 000, <1/100), sällsynta (1/10 000, <1/1 000), mycket sällsynta (<1/10 000), ingen känd frekvens (kan inte beräknas från tillgängliga data).
Maltese: Ir-reazzjonijiet avversi huma elenkati skont is-sistema tal-klassifika tal-organi permezz talkonvenzjoni li ġejja: komuni ħafna (≥1/10), komuni (≥1/100 sa <1/10), mhux komuni (≥1/1,000 sa <1/100), rari (≥1/10,000 sa <1/1,000), rari ħafna (<1/10,000), mhux magħruf (ma tistax tittieħed stima mid-data disponibbli).
Swedish: Det 65-kilodaltons protein som är specifikt för näthinnans pigmentepitel (RPE65) finns lokaliserat i näthinnans epiteliala pigmentceller och konverterar all-trans-retinol till 11-cis-retinol som sedan bildar kromoforen 11-cis-retinal under syncykeln (retinoidcykeln).
Maltese: Il-proteina 65 kilodalton speċifika għall-epitelju tal-pigmenti tar-retina (RPE65) tinsab fiċ-ċelloli epiteljali tal-pigmenti tar-retina u tikkonverti l-all-trans-retinol għal 11-cis-retinol, li sussegwentement tifforma l-kromofor, 11-cis-retinal, matul iċ-ċiklu (retinojde) viżiv.
Swedish: Konjunktival hyperemi, katarakt
Maltese: Iperimija konġuntivali, katarretti
Swedish: Retinala utfällningar
Maltese: Depożiti retinali
Swedish: Totalt 41 patienter (81 ögon som injicerades [1 patient i fas I-studien uppfyllde inte urvalskriterierna för en andra injektion]) deltog i det kliniska programmet.
Maltese: Total ta' 41 individwu (81 għajn injettati [individwu wieħed ta' Fażi 1 ma ssodisfax il-kriterji ta' eliġibbiltà għal injezzjoni oħra]) ipparteċipaw fil-programm kliniku.
Swedish: XBL; XD30; XD90; XD180: utgångsvärde, 30, 90 och 180 dygn efter studiestart för överkorsade kontrollgruppen; XÅ1; XÅ2: ett och två år efter studiestart för överkorsade kontrollgruppen.
Maltese: XJ30; XJ90; XJ180: linja bażi, 30, 90 u 180 jum wara l-bidu tal-istudju għall-grupp ta' kontroll b'bidla fittrattament waqt l-istudju;
Swedish: Prednison (eller motsvarande) 1 mg/kg/dygn (högst 40 mg/dygn)
Maltese: Prednisone (jew ekwivalenti) 1 mg/kg/kuljum (massimu ta' 40 mg/kuljum)
Swedish: Klinisk farmakokinetik och vektorutsöndring
Maltese: Farmakokinetika klinika u tixrid
Swedish: Långtidssäkerheten och -effekten av Luxturna bedömdes i en fas I säkerhets- och dosökningsstudie (101), där 12 patienter fick en subretinal injektion av voretigen neparvovek i ena ögat; i en uppföljningsstudie (102), där voretigen neparvovek administrerades i det kontralaterala ögat hos 11 av de 12 patienter som deltog i dosökningsstudien; i en ettårs kontrollerad, öppen fas III-studie (301), där 31 patienter randomiserades med på två kliniker; och i en uppföljningsstudie till fas III-studien, där 9 kontrollpatienter korsade över och fick interventionsbehandlingen.
Maltese: Is-sigurtà u l-effikaċja fit-tul ta' Luxturna kienu vvalutati fi studju ta' sigurtà u żieda fid-doża ta' Fażi 1 (101), fejn 12-il individwu ngħataw injezzjonijiet unilaterali taħt ir-retina ta' voretigene neparvovec; studju ta' segwitu (102) li fih voretigene neparvovec ingħata fl-għajn kontrolaterali fi 11 mit-12-il individwu li pparteċipaw fl-istudju b'żieda fid-doża; studju kkontrollat ta' Fażi 3, b'tikketta miftuħa, ta' sena (301) li fih 31 individwu kienu randomizzati f'żewġ siti; u l-kontinwazzjoni talistudju ta' Fażi 3, li fih 9 individwi ta' kontroll biddlu u ngħataw l-intervent.
Swedish: Efter behandlingen med Luxturna:
Maltese: Wara li tingħata Luxturna:
Swedish: Studie 301 var en öppen, randomiserad, kontrollerad studie.
Maltese: Studju 301 kien studju kkontrollat, randomizzat u b'tikketta miftuħa.
Swedish: Personlig skyddsutrustning (inklusive laboratorierock, skyddsglasögon och handskar) ska användas då voretigen neparvovek bereds eller administreras (se avsnitt 6.6).
Maltese: Tagħmir personali protettiv (li jinkludi ġigaga tal-laboratorju, nuċċalijiet tas-sigurtà, u ingwanti) għandu jintlibes waqt ilpreparazzjoni jew l-għoti ta' voretigene neparvovec (ara sezzjoni 6.6).
Swedish: Komplikation vid endotrakeal intubering, sårruptur
Maltese: Komplikazzjoni ta' intubazzjoni endotrakeali, qsim tal-ġrieħi