FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: Com base nos dados disponíveis, também não é claro se os níveis de ALT ou AST dos doentes alcançaram um nível máximo (plateau).
Swedish: Från tillgängliga uppgifter är det inte heller klart om patienternas ALAT- eller ASAT-nivåer uppnår maximal effekt (platå).
Portuguese: Por último, a redução das LDL é apenas um mecanismo que afeta o risco cardiovascular e, tal como previamente referido, não deve estar presente qualquer efeito prejudicial que possa neutralizar tais melhorias.
Swedish: Slutligen är LDL-sänkning bara en mekanism som påverkar kardiovaskulär risk och såsom diskuterats ovan bör det inte finnas någon skadlig effekt som kan motverka sådana förbättringar.
Portuguese: Por conseguinte, são essenciais dados adicionais a longo prazo relativamente à segurança hepática em doentes com HoFH, antes de ser possível conceder a Autorização de Introdução no Mercado.
Swedish: Därför är det viktigt med ytterligare långtidsuppgifter om leversäkerhet hos patienter med HoFH innan godkännande för försäljning beviljas.
Portuguese: Os estudos propostos apresentam-se fracamente definidos e questiona-se se os mesmos poderão dissipar as preocupações de particular interesse, como os acontecimentos CVS/toxicidade hepática.
Swedish: De föreslagna studierna är dåligt definierade och det ifrågasätts om dessa kan lösa de problem som är av särskilt intresse, såsom kardiovaskulära händelser/levertoxicitet.
Portuguese: Na sequência das conclusões científicas do CHMP adotadas em 13 de dezembro de 2012 de que o Kynamro não poderia ser aprovado para o tratamento de
Swedish: Efter CHMP:s vetenskapliga slutsatser, som antogs den 13 december 2012, beslutades att Kynamro inte skulle godkännas för följande behandling:
Portuguese: Foram investigados os aspetos físico-químicos e biológicos pertinentes para um desempenho clínico uniforme do medicamento, tendo-se verificado que estes são controlados de forma satisfatória.
Swedish: De fysikalisk-kemiska och biologiska aspekter som är relevanta för produktens enhetliga kliniska prestanda har undersökts och kontrolleras på ett tillfredsställande sätt.
Portuguese: O CHMP avaliou todos os fundamentos detalhados para a reexaminação e argumentações apresentados pelo requerente e teve em conta os pareceres do Comité de Avaliação do Risco de Farmacovigilância (PRAC) (reunião do PRAC de 4-7 de fevereiro de 2013) e do grupo de aconselhamento de peritos reunido em 12 de março de 2013.
Swedish: CHMP bedömde alla de utförliga skälen för omprövning och de argument som sökanden presenterade, samt beaktade synpunkterna från kommittén för säkerhetsövervakning och riskbedömning av läkemedel, PRAC, (PRAC-möte den 4-7 februari 2013) och den rådgivande expertgruppen, vilka presenterades den 12 mars 2013.
Portuguese: O CHMP considera que a segurança e a eficácia do medicamento supramencionado não foram demonstradas de forma adequada ou de forma suficiente.
Swedish: CHMP anser att säkerheten och effekten med ovan nämnda läkemedel inte är korrekt eller tillräckligt visad.
Portuguese: Nas orientações adotadas sobre a investigação clínica de medicamentos no tratamento de dislipidemias (CPMP/EWP/3020/03/2004), afirma-se que a base de dados de segurança deverá ser suficientemente grande para excluir de forma razoável qualquer suspeita de um efeito prejudicial do novo fármaco na taxa de mortalidade e que este requisito adquire uma relevância especial no caso dos fármacos pertencentes a uma nova classe terapêutica.
Swedish: Den antagna riktlinjen för klinisk undersökning av läkemedel vid behandling av lipidrubbningar (CPMP/EWP/3020/03/2004) fastslår att säkerhetsdatabasen ska vara tillräckligt stor för att rimligen kunna utesluta eventuell misstanke om en skadlig effekt av det nya läkemedlet på mortalitet och att detta krav har särskild relevans för läkemedel som tillhör en ny terapeutisk klass.
Portuguese: Tal também não foi considerado aplicável, apesar de ser possível no âmbito do artigo 2.º do Regulamento (CE) n.º 507/2006 da Comissão, na medida em que os requisitos definidos no artigo 4.º do dito Regulamento não eram respeitados, nomeadamente a demonstração pelo requerente de uma relação benefício-risco positiva do medicamento e a probabilidade de fornecimento de dados clínicos completos na sequência de obrigações específicas.
Swedish: Detta ansågs inte heller vara tillämpligt, även om det är möjligt inom ramen för artikel 2 i kommissionens förordning (EG) nr 507/2006, eftersom kraven enligt definitionen i artikel 4 i nämnda förordning inte uppfylldes, i synnerhet sökandens bevisning av ett positivt nytta-riskförhållande för läkemedlet och sannolikheten att lämna omfattande kliniska uppgifter som specifik skyldighet.
Portuguese: Ainda que a maioria dos riscos relevantes sejam identificados no plano de gestão dos riscos, o sistema de gestão dos riscos é considerado inadequado e as medidas propostas de minimização dos riscos são tidas como deficientes numa série de áreas importantes.
Swedish: Även om de flesta relevanta risker identifieras i riskhanteringsplanen anses riskhanteringssystemet vara otillräckligt och de föreslagna riskminimeringsåtgärderna ofullständiga inom ett antal viktiga områden.
Portuguese: Além disso, existe um risco potencial de irreversibilidade da doença hepática, mesmo se o tratamento com o mipomersen for interrompido.
Swedish: Dessutom finns det en potentiell risk för irreversibel leversjukdom även om mipomersenbehandlingen stoppas.
Portuguese: O CHMP considerou que este pressuposto implicaria que os benefícios do tratamento com o mipomersen nos doentes com HoFH fossem superiores a um efeito prejudicial desconhecido desta substância nova.
Swedish: CHMP ansåg att detta antagande skulle innebära att fördelarna med mipomersenbehandling hos patienter med HoFH skulle uppväga en okänd skadlig effekt av denna nya substans.
Portuguese: O CHMP concluiu que esse tipo de Autorização de Introdução no Mercado não poderia ser recomendado no presente caso, dado que não cumpre os requisitos do n.º 8 do artigo 14.º do Regulamento (CE) n.º 726/2004, nomeadamente, na medida em que o requerente estaria em condições de fornecer dados abrangentes sobre a eficácia e a segurança do Kynamro, em condições normais de utilização.
Swedish: CHMP fann att denna typ av godkännande för försäljning inte kunde rekommenderas i detta fall, eftersom det inte uppfyller kraven i artikel 14.8 i förordning (EG) nr 726/2004, i synnerhet som sökanden ska kunna lämna fullständiga uppgifter om effekt och säkerhet vid normal användning av Kynamro.
Portuguese: A taxa de abandono foi semelhante nos doentes com HoFH e na população total do estudo de extensão aberto CS6 (56 %).
Swedish: Avbrytandefrekvensen var likartad hos patienter med HoFH och den fullständiga populationen i den öppna förlängningsstudien CS6 56 %.
Portuguese: A base de dados de segurança do mipomersen derivada do programa clínico realizado é limitada tendo em conta a população-alvo original que pretende incluir doentes com HeFH, mesmo estando limitada aos casos graves, e gera preocupações de segurança significativas para ambos os grupos de doentes.
Swedish: Mipomersens säkerhetsdatabas från det genomförda kliniska programmet är begränsad med tanke på den ursprungliga målpopulationen som har för avsikt att inkludera patienter med HeFH, även om den är begränsad till svåra fall, och ger upphov till allvarliga säkerhetsproblem för båda patientgrupperna.
Portuguese: A relação benefício-risco a longo prazo do mipomersen permanece por determinar, mesmo que a indicação se restrinja a doentes com HoFH.
Swedish: Det långsiktiga nytta-riskförhållandet för mipomersen är fortfarande inte fastställt, även om indikationen är begränsad till patienter med HoFH.
Portuguese: Risco CVS analisado de forma retrospetiva
Swedish: Retrospektivt analyserad kardiovaskulär risk
Portuguese: Além disso, também é necessário considerar que as estimativas resultam de um pequeno grupo de doentes com HoFH e, apesar da demonstração de um efeito do tratamento na redução das LDL, a dimensão desta estimativa apresenta ainda predisposição para alguma variabilidade.
Swedish: Vidare måste man också ta hänsyn till att uppskattningarna härrör från en liten grupp av patienter med HoFH, och även om en behandlingseffekt på LDL-sänkning visas, uppvisar storleken hos denna uppskattning ändå en viss variabilitet.
Portuguese: Isto corresponde a uma redução de 21 % e 48 % com o mipomersen quando corrigido com o placebo (para a HoFH e a HeFH, respetivamente).
Swedish: Detta motsvarar en sänkning med 21 % och 48 % med mipomersen efter korrigering med placebo (för HoFH respektive HeFH).
Portuguese: Centrando-se na população HoFH visada, o CHMP constatou que a taxa de abandono dos doentes com HoFH incluídos no estudo essencial CS5 de 6 meses em dupla ocultação e que consentiram em participar adicionalmente no estudo de extensão aberto CS6 (durante um ou dois anos, incluindo a duração do CS5), foi de cerca de 60 % (23/38) nos primeiros dois anos.
Swedish: Vid fokusering på den avsedda HoFH-populationen, noterade CHMP att avbrytandefrekvensen för patienter med HoFH som hade rekryterats till den pivotala dubbelblinda 6-månadersstudien CS5 och som samtyckt till att delta i den öppna förlängningsstudien CS6 (i ett eller två år, inklusive tiden i CS5) var ungefär 60 % (23/38) inom de första två åren.
Portuguese: É possível que tal não suceda em todos os doentes e, nos doentes com um aumento sustentado do nível de ALT ou AST, o risco de lesões hepáticas ainda não é claro.
Swedish: Detta kanske inte är fallet för alla patienter och för patienter med kvarstående förhöjd ALAT- eller ASAT-nivå är risken när det gäller leverskada fortfarande oklar.
Portuguese: Dado que se trata de um medicamento concebido para proteger doentes com um elevado risco CV, os dados relativos aos acontecimentos adversos cardíacos major (MACE) durante os estudos de fase 3 geram uma preocupação de segurança.
Swedish: För ett läkemedel som är avsett att skydda patienter med hög kardiovaskulär risk ger uppgifterna om allvarliga hjärtbiverkningar (Major Adverse Cardiac Event, MACE) under fas 3-studiena upphov till ett säkerhetsproblem.
Portuguese: Após discussões na reunião do Grupo de Aconselhamento Científico (SAG) que teve lugar em setembro de 2012, o requerente restringiu a indicação apenas aos doentes com HoFH, nos quais a exposição ao longo de toda a vida a níveis extremamente altos do colesterol ligado a lipoproteínas de baixa densidade (LDL-C) é responsável pela morbilidade CVS e pela mortalidade precoce.
Swedish: Efter diskussioner vid den vetenskapliga rådgivande gruppens (SAG) möte i september 2012 begränsade sökanden indikationen till enbart patienter med HoFH, hos vilka den livslånga exponeringen för extremt höga nivåer av LDL (Low Density Lipoprotein)-kolesterol är orsak till kardiovaskulär morbiditet och tidig dödlighet.
Portuguese: De acordo com a literatura (por exemplo, conforme resumido nas orientações da AWMF relativas à histopatologia da doença do fígado gordo alcoólica e não alcoólica; Sociedade Alemã de Patologia, 2009), o curso natural da esteatose hepática/doença do fígado gordo não alcoólica (DFGNA) em doentes individuais não é previsível; vem indicado que a esteatose pode progredir para a esteatohepatite/esteatohepatite não alcoólica (EHNA) em cerca de 10 a 20 % dos casos e, destes, menos de 5 % acabam por desenvolver cirrose.
Swedish: Enligt litteraturen (t.ex. såsom sammanfattats i AWMF:s riktlinje för histopatologi av icke-alkoholbetingad och alkoholbetingad fettleversjukdom; German Society of Pathology, 2009) är det naturliga förloppet för leversteatos/icke-alkohobetingad fettleversjukdom (NAFLD) hos enskilda patienter inte förutsägbart; det finns tecken på att steatos kan utvecklas till steatohepatit/icke-alkoholbetingad steatohepatit (NASH) i omkring 10−20 % av fallen och av dessa utvecklar mindre än 5 % slutligen cirros.
Portuguese: Para concluir quanto ao fundamento 2, a discussão fornecida pelo requerente para a reexaminação do Kynamro não fornece novos conhecimentos relativamente à avaliação anterior do CHMP sobre o tratamento com o mipomersen e o risco CVS.
Swedish: Till sist, när det gäller skäl 2 ger den diskussion som sökanden tillhandahöll för omprövningen av Kynamro inte någon ny insikt till CHMP:s tidigare bedömning av mipomersenbehandling och kardiovaskulär risk.
Portuguese: Além disso, o CHMP considerou os dados abordados na reunião do grupo de peritos e constatou existir uma concordância entre os peritos quanto à fraca tolerabilidade ao tratamento com o mipomersen.
Swedish: Dessutom tog CHMP hänsyn till resultatet av expertgruppens möte och konstaterade att experterna var överens om att tolerabiliteten för mipomersenbehandling var dålig.
Portuguese: Uma taxa de acontecimentos anual de 6 % foi efetivamente descrita para um parâmetro de avaliação final composto de enfarte do miocárdio não fatal e morte cardíaca, numa população comparável (Scandinavian-Simvastatin Survival Study Group, 1995, Lancet).
Swedish: Faktum är att en årlig händelsefrekvens på 6 % har beskrivits för ett sammansatt effektmått av icke-fatal myokardinfarkt och hjärtdöd i en jämförbar population (Scandinavian-Simvastatin Survival Study Group, 1995, Lancet).
Portuguese: Na HoFH, a taxa de retenção foi apenas de 8 % aos 3 anos, com 63 % de abandonos devido a acontecimentos adversos.
Swedish: Vid HoFH var retentionsfrekvensen bara 8 % efter 3 år, med 63 % som avbröt behandlingen på grund av biverkningar.
Portuguese: Não existe uma relação comprovada entre o tratamento com o mipomersen e a ocorrência de neoplasia, essencialmente devido à taxa de incidência baixa, à inexistência de uma avaliação sistemática durante os estudos e ao curto período de tempo após o início da administração do mipomersen, mas mantêm-se as incertezas acerca da relevância clínica destes achados.
Swedish: Det finns inget bevisat samband mellan mipomersenbehandling och förekomst av neoplasm, främst på grund av den låga incidensfrekvensen, bristen på systemisk utvärdering under studierna och den korta tiden efter start av mipomersen, men osäkerhet om den kliniska relevansen av dessa fynd kvarstår.
Portuguese: Globalmente, com base na avaliação dos fundamentos detalhados para reexaminação apresentados pelo requerente, incluindo as propostas revistas de gestão dos riscos para monitorização dos lípidos hepáticos e da toxicidade hepática e a indicação restrita revista, conforme solicitado pelo requerente, o CHMP concluiu que a relação benefício-risco do Kynamro se mantém desfavorável.
Swedish: Sammantaget, baserat på bedömningen av de utförliga skälen för omprövning som sökanden lämnat in, inklusive de reviderade förslagen på riskhantering för övervakning av leverlipider och levertoxicitet samt den reviderade begränsade indikationen som sökanden ansökt om, fann CHMP att nytta-riskförhållandet för Kynamro fortfarande är ogynnsamt.
Portuguese: O requerente solicitou uma reexaminação do parecer do CHMP relativo ao mipomersen, para a reavaliação da relação benefício-risco na população com a muito rara hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH) (tamanho estimado na União Europeia: 500 doentes), com uma importante necessidade médica ainda por satisfazer.
Swedish: Sökanden begärde omprövning av CHMP:s yttrande om mipomersen, för att på nytt bedöma nytta-riskförhållandet i den mycket sällsynta populationen med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH) (uppskattad storlek i Europeiska unionen är 500 patienter) med ett stort medicinskt behov.
Portuguese: Relativamente aos aumentos das ALT e AST, segue-se um resumo dos resultados dos estudos agregados de fase 3 (mipomersen n=261, placebo n=129, incluindo doentes com HoFH e HeFH).
Swedish: Beträffande förhöjda ALAT- och ASAT-nivåer sammanfattas resultaten från de poolade fas 3-studierna (mipomersen n=261, placebo n=129; inklusive patienter med HoFH och HeFH).
Portuguese: Não foram fornecidas evidências conclusivas que apoiem o pressuposto de que a esteatose hepática induzida por mipomersen, a qual está associada ao seu mecanismo de ação, tem uma evolução benigna.
Swedish: Inga avgörande bevis lämnades till stöd för antagandet att mipomerseninducerad leversteatos, som är förknippad med dess verkningsmekanism, har ett godartat förlopp.
Portuguese: O mipomersen está também associado a uma incidência elevada de sintomas do tipo gripal, efeito nos marcadores inflamatórios e diminuição do componente C3 do complemento.
Swedish: Mipomersen är också förknippat med en hög förekomst av influensaliknande symtom, effekt på inflammatoriska markörer och minskning av komplementkomponenten C3.
Portuguese: Com base nos seguintes fundamentos para a recusa da Autorização de Introdução no Mercado:
Swedish: Avslaget på ansökan om godkännande för försäljning baseras på följande skäl:
Portuguese: Observou-se uma associação entre os maiores aumentos do teor de gordura hepática e as maiores reduções percentuais da apo B consistentes com o mecanismo de ação do mipomersen, o que sugere a existência de uma relação direta entre o grau do efeito hipolipemiante do mipomersen e o grau de esteatose, que o CHMP considera ser uma preocupação ainda não abordada de forma adequada.
Swedish: Det fanns ett samband mellan de större ökningarna av leverfettsinnehåll och större procentuella sänkningarna av apo B som stämmer med mipomersens verkningsmekanism, vilket tyder på ett direkt samband mellan graden av lipidsänkande effekt och graden av steatos med mipomersen, vilket CHMP anser vara ett problem som man ännu inte löst på ett tillfredsställande sätt.
Portuguese: Relativamente ao fundamento 3, o CHMP concluiu que a elevada taxa de abandono não é, per se, considerada como motivo suficiente para suspender a aprovação de uma opção de tratamento eficaz numa população com um risco CVS muito elevado mas, a nível da população, a baixa tolerabilidade resultante numa fraca adesão ao tratamento terá um impacto negativo na utilidade de um tratamento destinado a uma utilização a longo prazo/para toda a vida.
Swedish: Beträffande skäl 3 drog CHMP slutsatsen att den höga avbrytandefrekvensen i sig inte betraktas som tillräckligt skäl för att neka godkännande av ett effektivt behandlingsalternativ i en population med mycket hög kardiovaskulär risk, men på populationsnivå kommer den låga tolerabiliteten som leder till låg behandlingsföljsamhet att ha negativ inverkan på användbarheten av en behandling avsedd för långsiktig/livslång användning.
Portuguese: No estudo de extensão aberto, os doentes mostraram aumentos da ALT (18 %), aumentos da AST (16 %), aumentos das enzimas hepáticas (3 %), testes anormais da função hepática (2 %) e aumentos das transaminases (0,7 %).
Swedish: I den öppna förlängningsstudien visade patienter förhöjda ALAT-nivåer (18 %), förhöjda ASAT-nivåer (16 %), förhöjda nivåer av leverenzymer (3 %), onormala leverfunktionstester (2 %) och förhöjda nivåer av transaminaser (0,7 %).
Portuguese: A indicação originalmente proposta no pedido de AIM relativo ao mipomersen incluía a HoFH e a HeFH grave.
Swedish: Den indikation som ursprungligen föreslogs i ansökan om godkännande för försäljning av mipomersen omfattade både HoFH och svår HeFH.
Portuguese: • Uma redução média estatisticamente significativa do LDL-C de cerca de 25 % (alteração absoluta de -2,92 mmol/l) nos doentes com HoFH já a receber a terapêutica hipolipemiante máxima tolerada é altamente relevante para este pequeno grupo de doentes com uma importante necessidade médica ainda por satisfazer.
Swedish: • En statistiskt signifikant genomsnittlig sänkning av LDL-kolesterol på ungefär 25 % (absolut förändring -2,92 mmol/l) hos patienter med HoFH som redan fått maximalt tolererad lipidsänkande behandling är mycket relevant för denna lilla grupp av patienter med ett stort medicinskt behov.
Portuguese: O CHMP reconheceu que, numa população de pequena dimensão como a dos doentes com HoFH, é improvável constituir uma base de dados considerável; não obstante, continua a aplicar-se a importância da monitorização dos dados de segurança CVS, conforme enfatizado nesta diretriz.
Swedish: CHMP bekräftade att i en liten population som den med patienter som har HoFH är insamling av en stor databas inte trolig, men det är ändå viktigt att övervaka kardiovaskulära säkerhetsdata, vilket betonas i denna riktlinje.
Portuguese: Desequilíbrio numérico dos acontecimentos CVS
Swedish: Numerisk obalans i kardiovaskulära händelser
Portuguese: Ainda que as análises dos acontecimentos CVS tenham sido realizadas post-hoc, o desequilíbrio observado nos ensaios essenciais é preocupante.
Swedish: Trots det faktum att analyserna av kardiovaskulära händelser utfördes i efterhand (post hoc), är den obalans som observerades i pivotala prövningar oroande.
Portuguese: Mantêm-se as preocupações quanto à potencial progressão da doença do fígado gordo para esteatohepatite e fibrose, para as quais a monitorização dos doentes em risco de desenvolvimento de alterações inflamatórias e fibróticas inclui biopsias hepáticas repetidas.
Swedish: Farhågor kvarstår beträffande den möjliga progressionen av fettleversjukdom till steatohepatit och fibros, där övervakningen av patienter som riskerar att utveckla inflammatoriska och fibrotiska förändringar omfattar upprepad leverbiopsi.
Portuguese: Ainda que permaneça uma incerteza considerável, globalmente, as análises sugerem um efeito desfavorável do tratamento com o mipomersen a nível de diversos fatores de risco CVS.
Swedish: Även om betydande osäkerhet kvarstår, tyder analyserna generellt på en ogynnsam effekt av mipomersenbehandling på flera kardiovaskulära riskfaktorer.
Portuguese: Ainda que alguns doentes possam abandonar o tratamento, prevê-se que os doentes que o recebam durante mais tempo beneficiem de reduções substanciais do LDL-C.
Swedish: Även om en del patienter kanske avbryter behandlingen, förväntas de patienter som fortsätter behandlingen under lång tid få nytta av betydande sänkningar av LDL-kolesterolnivån.
Portuguese: - 61,8 % (63/102) dos doentes tratados com o mipomersen com estudos de IRM emparelhados apresentaram um aumento ≥5 % desde o nível inicial em termos de gordura hepática.
Swedish: - 61,8 % (63/102) av mipomersenbehandlade patienter med parvisa MRT-undersökningar fick ≥5 % ökning av leverfett från utgångsvärdet.
Portuguese: O CHMP constatou que, em dois estudos de fase 3 (ISIS 301012-CS7 e ISIS 301012CS12), a fração da gordura hepática foi avaliada com imagiologia por ressonância magnética (IRM) no nível inicial e na Semana 28 (ou abandono precoce):
Swedish: CHMP konstaterade att i två fas 3-studier (ISIS 301012-CS7 och ISIS 301012-CS12) bedömdes leverfettsfraktionen med magnetresonanstomografi (MRT) vid studiestart och vecka 28 (eller tidigt avbrytande):
Portuguese: Por outro lado, dada a ausência de acontecimentos nos braços de placebo dos estudos essenciais combinados de fase 3 em doentes com um risco cardiovascular muito elevado, o tamanho relativamente pequeno da amostra e a curta duração do estudo, este achado poderá ser igualmente atribuído a um acaso.
Swedish: Å andra sidan, med tanke på avsaknaden av händelser i placeboarmarna i de kombinerade pivotala fas 3-studierna på patienter med mycket hög kardiovaskulär risk, den relativt lilla provstorleken och studiens korta durationen, kan detta fynd också tillskrivas en tillfällighet.
Portuguese: O mipomersen apresenta efeitos adversos no fígado e não podem ser excluídos outros mecanismos de lesão hepática para além da acumulação de gordura.
Swedish: Mipomersen har negativ effekt på lever, och andra leverskadande mekanismer förutom fettansamling kan inte uteslutas.
Portuguese: O Kynamro é um inibidor da síntese da apolipoproteína B (apo B) indicado como adjuvante dos medicamentos hipolipemiantes de tolerância máxima e da dieta para reduzir o colesterol ligado a lipoproteínas de baixa densidade (LDL-C) em doentes adultos com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH).
Swedish: Kynamro är en apolipoprotein B (apo B)-synteshämmare avsedd som tillägg till maximalt tolererat lipidsänkande läkemedel och kost för att sänka nivån av LDL (Low Density Lipoprotein)-kolesterol hos vuxna patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH).