FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Dutch: Beperkt beschikbare data maken het aannemelijk dat gelijktijdige toediening van een enkelvoudige dosis Galafold en een infusie van standaard enzymvervangende therapie tot een maximaal 5-voudige verhoging van de blootstelling aan agalsidase leidt.
Finnish: Vähäiset tiedot viittaavat siihen, että jos Galafoldin kerta-annos otetaan samaan aikaan kuin tavanomainen entsyymikorvaushoitoinfuusio, agalsidaasialtistuminen kasvaa enimmillään 5-kertaiseksi.
Dutch: Houder van de vergunning voor het in de handel brengen Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Finnish: Myyntiluvan haltija Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Dutch: Daarom kan het risico niet worden uitgesloten dat baby's die borstvoeding krijgen aan migalastat worden blootgesteld.
Finnish: Siksi rintamaitoa saavalle imeväiselle koituvaa migalastaattialtistuksen riskiä ei voida sulkea pois.
Dutch: Een Galafold-doordrukverpakking = 14 harde capsules = 28 behandelingsdagen
Finnish: Yhdessä Galafold-läpipainoliuskassa on 14 kovaa kapselia eli 28 vuorokauden hoito.
Dutch: De gemiddelde, op jaarbasis berekende verandering van de eGFRCKD-EPI was -0,40 ml/min/1,73 m
Finnish: eGFRCKD-EPI:n keskimääräinen muutos vuodessa oli -0,40 ml/min/1,73 m
Dutch: Verenering eiwitsequentie p.D315_Q321del c.946_954dup c.946_954dup p.V316_A318dup p.V316_D322del c.946delG
Finnish: p.D315_Q321del c.946_954dup c.946_954dup p.V316_A318dup p.V316_D322del c.946delG
Dutch: Na een enkelvoudige orale dosis van 150 mg migalastathydrochloride-oplossing bedroeg de tijd tot de piekconcentratie in het plasma ongeveer 3 uur.
Finnish: 150 mg:n migalastaattihydrokloridiliuoksen kerta-annoksen jälkeen huippupitoisuus plasmassa saavutettiin noin kolmen tunnin kuluttua.
Dutch: Vaak: kan voorkomen bij maximaal 1 op de 10 mensen
Finnish: Yleiset haittavaikutukset, joita saattaa aiheutua enintään yhdelle kymmenestä potilaalle:
Dutch: Galafold is niet geïndiceerd voor gebruik bij patiënten met niet-behandelbare mutaties (zie rubriek 5.1).
Finnish: Galafold ei ole tarkoitettu potilaille, joiden mutaatiot eivät vastaa hoitoon (ks. kohta 5.1).
Dutch: Er werden geen klinisch significante verschillen in LVMi gezien tijdens de initiële placebogecontroleerde periode van 6 maanden.
Finnish: Kliinisesti merkittäviä eroja LVMi-arvoissa ei havaittu alustavassa kuuden kuukauden lumekontrolloidussa tutkimusvaiheessa.
Dutch: Migalastat had geen negatieve invloed op de vruchtbaarheid van vrouwelijke ratten.
Finnish: Migalastaatti ei vaikuttanut naarasrottien hedelmällisyyteen.
Dutch: Afhankelijk van het soort mutatie (verandering) in het gen dat α-Gal A aanmaakt, werkt het enzym niet goed of is het helemaal afwezig.
Finnish: α-Gal A-entsyymiä tuottavassa geenissä olevasta mutaatiosta riippuu, toimiiko entsyymi virheellisesti vai puuttuuko se kokonaan.
Dutch: Bij mannelijke ratten was tijdelijke en volledig reversibele onvruchtbaarheid geassocieerd met migalastat-behandeling in alle beoordeelde doses.
Finnish: Migalastaattihoitoon liittyi urosrottien väliaikaista, täysin palautuvaa hedelmättömyyttä kaikkia arvioituja annoksia käytettäessä.
Dutch: Elke capsule bevat migalastathydrochloride equivalent aan 123 mg migalastat.
Finnish: Yksi kapseli sisältää migalastaattihydrokloridia, joka vastaa 123 mg:aa migalastaattia.
Dutch: In het onderzoek bij patiënten die eerder met ERT werden behandeld toonde een analyse van een samengestelde klinische uitkomst bestaande uit renale, cardiale en cerebrovasculaire gebeurtenissen of overlijden aan dat de frequentie van waargenomen gebeurtenissen in de met Galafold behandelde groep 29% was, vergeleken met 44% in de ERT-groep.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneita potilaita koskevan tutkimuksen 18 kuukauden hoitotulosten analyysissä, joka koski yhdistettyjä munuais-, sydän- ja aivoverisuonitapahtumia sekä kuolemia, Galafold-ryhmässä havaittujen tapahtumien yleisyys oli 29 prosenttia verrattuna entsyymikorvaushoitoryhmän 44 prosenttiin.
Dutch: c.1018T>C of c.1018T>A c.T1018C of c.T1018A
Finnish: c.1018T>C tai c.1018T>A c.T1018C tai c.T1018A
Dutch: De plasmablootstelling aan migalastat (AUC0-∞) en Cmax lieten een dosisproportionele stijging zien bij orale doses migalastathydrochloride van 50 mg tot 1 250 mg.
Finnish: Plasma-altistus migalastaatille (AUC0-∞) ja Cmax osoittivat, että arvot nousivat annossidonnaisesti, kun suun kautta otettu migalastaattihydrokloridiannos oli 50-1 250 mg.
Dutch: Tabel 3: Mutaties die niet behenelbaar zijn met Galafold (migalastat)
Finnish: Taulukko 3: Mutaatiot, jotka eivät vastaa Galafold-hoitoon (migalastaatti)
Dutch: De gemiddelde mate van blootstelling aan de in de handel zijnde dosis Galafold 123 mg QOD bij patiënten die de studie AT1001-041 voltooiden was 3,57 (± 1,23) jaar (n=85).
Finnish: Keskimääräinen altistus Galafoldin markkinoilla olevalle annokselle, yksi 123 mg:n kapseli kerran kahdessa vuorokaudessa, AT1001-041-tutkimuksessa oli 3,57 (± 1,23) vuotta (n=85).
Dutch: Als een dosis op een dag helemaal niet is ingenomen, dient de patiënt de gemiste dosis Galafold alleen te nemen als het binnen 12 uur na de normale tijd waarop de dosis wordt genomen is.
Finnish: Jos päivän annos jää kokonaan väliin, potilaan on otettava väliin jäänyt Galafold-annos vain, mikäli normaalista annoksen ottoajasta on kulunut enintään 12 tuntia.
Dutch: Verhoging van creatininefosfokinase in het bloed Toegenomen gewicht
Finnish: Veren kreatiinikinaasin nousu Painonnousu
Dutch: Tabel 2: Tabel behandelbare mutaties met Galafold (migalastat)
Finnish: Taulukko 2: Galafold-hoitoon (migalastaatti) vastaavat mutaatiot
Dutch: Neem dan contact op met uw arts, apotheker of verpleegkundige voordat u dit geneesmiddel gebruikt.
Finnish: Jos imetät, kysy lääkäriltä, apteekista tai sairaanhoitajalta neuvoa ennen tämän lääkkeen käyttöä.
Dutch: Er werden geen klinisch relevante verschillen gezien tijdens de initiële placebogecontroleerde periode van 6 maanden.
Finnish: Kliinisesti merkittäviä eroja ei havaittu alustavassa kuuden kuukauden lumekontrolloidussa tutkimusvaiheessa.
Dutch: De absolute biologische beschikbaarheid (AUC) voor een enkelvoudige orale dosis van 150 mg migalastathydrochloride of een enkelvoudige, 2 uur durende intraveneuze infusie van 150 mg was ongeveer 75%.
Finnish: Suun kautta otetun 150 mg:n migalastaattihydrokloridin kerta-annoksen tai yhden kaksi tuntia kestävän 150 mg:n laskimonsisäisen infuusion absoluuttinen hyötyosuus (AUC) oli noin 75 prosenttia.
Dutch: Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Finnish: Katso lisäohjeet pakkausselosteesta.
Dutch: c.1196G>A of c.1197G>A c.G1196A of c.G1197A
Finnish: c.1196G>A tai c.1197G>A c.G1196A tai c.G1197A
Dutch: c.A1C of c.A1T
Finnish: c.A1C tai c.A1T
Dutch: Er werd geen afname van proteïnurie gezien bij patiënten die met Galafold werden behandeld.
Finnish: Galafold-hoitoa saaneilla potilailla ei havaittu proteiinivirtsaisuuden vähenemistä.
Dutch: Tijdens de open-labelextensie werden statistisch significante (p < 0,05) verbeteringen gezien in vergelijking met de uitgangswaarden in het diarree- en het indigestie-domein, met een trend tot verbetering in het obstipatie-domein.
Finnish: Avoimessa jatkotutkimuksessa havaittiin tilastollisesti merkitsevää (p < 0,05) parantumista lähtötasosta ripulin ja ruoansulatusvaivojen osalta, ja ummetuksessakin nähtiin parannusta.
Dutch: Verenering eiwitsequentie c.1A>C of c.1A>T
Finnish: Proteiinisekvenssin muutos c.1A>C tai c.1A>T
Dutch: Zolang u Galafold gebruikt, moet u effectieve anticonceptie toe te passen.
Finnish: Galafold-hoidon aikana on käytettävä tehokasta ehkäisyä.
Dutch: Elke capsule bevat migalastathydrochloride gelijk aan 123 mg migalastat
Finnish: Yksi kapseli sisältää migalastaattihydrokloridia, joka vastaa 123 mg migalastaattia
Dutch: Door de patiënt gerapporteerde uitkomst - Gastrointestinal Symptoms Rating Scale In het onderzoek bij ERT-naïeve patiënten lieten analyses van de Gastrointestinal Symptoms Rating Scale zien dat de behandeling met Galafold met statistisch significante (p < 0,05) verbeteringen in het diarree-domein was geassocieerd in vergelijking met placebo vanaf de start van het onderzoek tot maand 6, en in het reflux-domein voor patiënten met klachten bij de start van het onderzoek.
Finnish: Potilaiden ilmoittama hoitotulos - maha-suolikanavan oireiden arviointiasteikko Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saamattomia potilaita koskevassa tutkimuksessa maha-suolikanavan oireiden arviointiasteikko osoitti, että Galafold-hoitoa saaneiden potilaiden ripuli- ja refluksioireet olivat parantuneet lähtötasosta kuukauteen 6 tilastollisesti merkitsevästi (p < 0,05) verrattuna lumelääkettä saaneisiin potilaisiin.
Dutch: c.T148C of c.C150G of c.C150A F50L
Finnish: c.T148C tai c.C150G tai c.C150A F50L
Dutch: Na gemiddeld 3,4 jaar behandeling was de gemiddelde, op jaarbasis berekende verandering van de eGFRCKD-EPI -0,74 ml/min/1,73 m (95%-BI: -1,89; 0,40; n=41).
Finnish: Keskimäärin 3,4 hoitovuoden jälkeen eGFRCKD-EPI:n keskimääräinen muutos vuodessa oli -0,74 ml/min/1,73 m2 (95 %:n luottamusväli: -1,89; 0,40; n=41).
Dutch: Galafold bevat de werkzame stof migalastat.
Finnish: Mitä Galafold sisältää - Vaikuttava aine on migalastaatti.
Dutch: c.G561T of c.G561A of c.G561C M187I
Finnish: c.G561T tai c.G561A tai c.G561C M187I
Dutch: Linker ventriculaire massa-index (LVMi)
Finnish: Vasemman kammion massaindeksi (LVMi)
Dutch: In het onderzoek bij ERT-naïeve patiënten liet Galafold statistisch significante verlagingen zien van de plasmaconcentraties van lyso-Gb3 en van GL-3-inclusies in renale interstitiële capillairen bij patiënten met behandelbare mutaties.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saamattomia potilaita koskevassa tutkimuksessa Galafold vähensi tilastollisesti merkitsevästi lyso-Gb3:n pitoisuutta plasmassa ja munuaisten interstitiaalisten hiussuonten GL-3-inkluusioita potilailla, joilla oli hoitoon vastaavia mutaatiota.
Dutch: Verminderde leverfunctie Er is geen dosisaanpassing nodig voor patiënten met een leverfunctiestoornis (zie rubriek 5.2).
Finnish: Maksan vajaatoiminta Annosta ei tarvitse muuttaa maksan vajaatoimintaa sairastavilla potilailla (ks. kohta 5.2).
Dutch: (95%-BI: -2,272; 1,478; n=34) in de Galafold-groep in vergelijking met -1,03 ml/min/1,73 m
Finnish: (95 %:n luottamusväli: -2,272, 1,478; n = 34) Galafold-ryhmässä ja
Dutch: GEGEVENS DIE IN IEDER GEVAL OP DE TUSSENVERPAKKING MOETEN WORDEN VERMELD
Finnish: VÄLIPAKKAUKSISSA ON OLTAVA VÄHINTÄÄN SEURAAVAT MERKINNÄT
Dutch: Dit enzymdefect leidt tot abnormale afzettingen van een vettige substantie, dat globotriaosylceramide (GL-3) wordt genoemd, in de nieren, het hart en andere organen; hierdoor ontstaan de verschijnselen van de ziekte van Fabry.
Finnish: Tämä entsyymivirhe aiheuttaa rasva-aineen nimeltä globotriaosyyliseramiidi (GL-3) epänormaalia kerääntymistä munuaisiin, sydämeen ja muihin elimiin.
Dutch: Er zijn beperkte gegevens over het gebruik van Galafold bij zwangere vrouwen.
Finnish: Galafoldin käytöstä raskaana olevilla naisilla on vain vähän tietoja.
Dutch: c.1019G>A of c.1020G>A c.G1019A of c.G1020A
Finnish: c.1019G>A tai c.1020G>A c.G1019A tai c.G1020A
Dutch: Patiënten die in fase 1 naar placebo waren gerandomiseerd en in maand 6 naar Galafold switchten (fase 2), vertoonden eveneens een statistisch significante afname van GL-3-inclusies in interstitiële capillairen in maand 12 (-0,33 ± 0,15; -58%) (p = 0,014).
Finnish: Myös potilailla, jotka satunnaistettiin lumeryhmään vaiheessa 1 ja joiden lääkitykseksi vaihdettiin Galafold kuukautena 6 (vaihe 2), interstitiaalisten hiussuonten GL-3-inkluusiot vähenivät tilastollisesti merkitsevästi kuukautena 12 (-0,33 ± 0,15; -58 %) (p = 0,014).
Dutch: Bij patiënten met behandelbare mutaties nam de GL-3-spiegel in de urine en in renale interstitiële capillairen vaak af.
Finnish: Potilailla, joilla oli hoitoon vastaavia mutaatioita, GL-3-pitoisuudet laskivat yleensä virtsassa ja munuaisten interstitiaalisissa hiussuonissa.
Dutch: c.A712C of c.T714A of c.T714G S238R
Finnish: c.A712C tai c.T714A tai c.T714G S238R
Dutch: Om de bijsluiter in te zien, scan onderstaande code.
Finnish: Pakkausselosteen saa näkyviin lukemalla seuraavan koodin.
Dutch: Er zijn geen onderzoeken verricht bij proefpersonen met een leverfunctiestoornis.
Finnish: Maksan vajaatoimintaa sairastavia potilaita koskevia tutkimuksia ei ole tehty.
Dutch: Tabel 1: Bijwerkingen die zijn gemeld in klinische onderzoeken met Galafold Systeem/orgaanklasse
Finnish: Taulukko 1: Kliinisissä tutkimuksissa ilmoitetut Galafoldin haittavaikutukset Elinluokka
Dutch: Verenering eiwitsequentie g.6736_11545del c.370-533_c.1290+277del
Finnish: g.6736_11545del c.370-533_c.1290+277del
Dutch: Het verschil in klaring tussen patiënten met de ziekte van Fabry van ≥ 65 jaar en degenen < 65 jaar was 20%; dit werd niet als klinisch significant beschouwd.
Finnish: Ero puhdistumassa vähintään 65-vuotiaiden ja alle 65-vuotiaiden Fabryn tautia sairastavien potilaiden välillä oli 20 prosenttia.
Dutch: De eerste fase 3-studie (ATTRACT) was een gerandomiseerde, open-label, vergelijkende studie die de werkzaamheid en veiligheid van Galafold evalueerde in vergelijking met enzymvervangende therapie (ERT) (agalsidase bèta, agalsidase alfa) bij 52 mannelijke en vrouwelijke patiënten met de ziekte van Fabry, die vóór opname in de studie ERT kregen en die behandelbare mutaties hebben (onderzoek bij patiënten met ERT-ervaring).
Finnish: Tutkimuksessa arvioitiin Galafoldin tehoa ja turvallisuutta vertaamalla sitä entsyymikorvaushoitoon (ERT) (beeta-agalsidaasi, alfa-agalsidaasi) 52:lla Fabryn tautia sairastavalla mies- ja naispotilaalla, jotka saivat entsyymikorvaushoitoa ennen tutkimukseen osallistumista ja joilla oli hoitoon vastaavia mutaatioita (entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneita potilaita koskeva tutkimus).
Dutch: c.G153A of c.G153T of c.G153C M51I
Finnish: c.G153A tai c.G153T tai c.G153C M51I
Dutch: c.T337C of c.T339A of c.T339G F113L
Finnish: c.T337C tai c.T339A tai c.T339G F113L
Dutch: c.T817C of c.T819A of c.T819G F273L
Finnish: c.T817C tai c.T819A tai c.T819G F273L
Dutch: Minstens 2 uur voor en 2 uur na het innemen van uw geneesmiddel niet eten, om minimaal 4 uur lang te vasten.
Finnish: Älä syö ruokaa vähintään kahteen tuntiin ennen lääkkeen ottamista ja kahteen tuntiin sen jälkeen, jotta paastoaika on vähintään neljä tuntia.
Dutch: c.3G>A of c.3G>T of c.3G>C c.G3A of c.G3T of c.G3C
Finnish: c.3G>A tai c.3G>T tai c.3G>C c.G3A tai c.G3T tai c.G3C
Dutch: Het is nog niet bekend of dit geneesmiddel in de moedermelk terechtkomt.
Finnish: Vielä ei tiedetä, erittyykö tämä lääke rintamaitoon.
Dutch: Onderzoeken hebben echter aangetoond dat migalastat in melk van ratten wordt uitgescheiden.
Finnish: Migalastaattia on kuitenkin osoitettu esiintyvän imettävien rottien maidossa.
Dutch: In het onderzoek bij patiënten die eerder met ERT werden behandeld namen de plasmaspiegels van lyso-Gb3 iets toe, maar bleven laag bij patiënten met behandelbare mutaties die met Galafold waren behandeld gedurende de 30 maanden van het onderzoek.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneita potilaita koskevassa tutkimuksessa lyso-Gb3:n pitoisuudet plasmassa kohosivat hieman, mutta pysyivät pieninä tutkimuksen koko 30 kuukauden ajan Galafoldilla hoidetuilla potilailla.
Dutch: c.A504C of c.A504T
Finnish: c.A504C tai c.A504T
Dutch: Gebruik dit geneesmiddel altijd precies zoals uw arts of verpleegkundige u dat heeft verteld.
Finnish: Ota tätä lääkettä juuri siten kuin lääkäri on määrännyt tai apteekkihenkilökunta tai sairaanhoitaja on neuvonut.
Dutch: Bepaalde GLA-mutaties kunnen leiden tot de productie van abnormaal gevouwen en instabiele mutantvormen van α-Gal A. Migalastat is een farmacologische chaperon die is bedoeld om selectief en reversibel met hoge affiniteit te binden aan de actieve plaatsen van bepaalde mutantvormen van -Gal A, de genotypen die behandelbare mutaties worden genoemd.
Finnish: Migalastaatti on farmakologinen kaitsija, joka sitoutuu selektiivisesti ja palautuvasti suurella affiniteetilla tiettyjen -Gal A:n mutanttimuotojen aktiivisin kohtiin.
Dutch: In het onderzoek met ERT-naïeve patiënten en de open-labelextensie bleef de nierfunctie stabiel gedurende tot 5 jaar behandeling met Galafold.
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saamattomia potilaita koskevassa tutkimuksessa ja avoimessa jatkotutkimuksessa munuaistoiminta pysyi vakaana, kun potilas sai Galafold-hoitoa enintään viiden vuoden ajan.
Dutch: c.A924T of c.A924C
Finnish: c.A924T tai c.A924C
Dutch: (dyspepsie)
Finnish: (dyspepsia)
Dutch: In het onderzoek bij patiënten die eerder met ERT waren behandeld was er na 18 maanden behandeling met Galafold een statistisch significante afname van de LVMi (p < 0,05).
Finnish: Entsyymikorvaushoitoa aiemmin saaneita potilaita koskevassa tutkimuksessa LVMi (p < 0,05) laski tilastollisesti merkitsevästi 18 kuukauden Galafold-hoidon jälkeen.
Dutch: c.T1147C of c.C1149G of c.C1149A
Finnish: c.T1147C tai c.C1149G tai c.C1149A
Dutch: c.712A>C of c.714T>A of c.714T>G
Finnish: c.712A>C tai c.714T>A tai c.714T>G
Dutch: c.1095T>A of c.1095T>G c.T1095A of c.T1095G
Finnish: c.1095T>A tai c.1095T>G c.T1095A tai c.T1095G
Dutch: Op basis van in-vivo-gegevens is migalastat een substraat voor UGT; dit is een onbelangrijke eliminatieroute.
Finnish: In vivo -tietojen perusteella migalastaatti on UDP-glukuronyylitransferaasin (UGT) substraatti.
Dutch: c.A442C of c.T444A of c.T444G S148R
Finnish: c.A442C tai c.T444A tai c.T444G S148R
Dutch: Patiënten die in fase 1 naar Galafold waren gerandomiseerd lieten een statistisch significant grotere afname (± SEM) in de gemiddelde GL-3-depositie in interstitiële capillairen zien (-0,25 ± 0,10; -39%) in maand 6 in vergelijking met placebo (+0,07 ± 0,13; +14%) (p = 0,008).
Finnish: Potilailla, jotka satunnaistettiin Galafold-ryhmään vaiheessa 1, GL-3:n keskimääräinen kertyminen interstitiaalisiin hiussuoniin väheni kuukautena 6 tilastollisesti merkitsevästi enemmän (± SEM) (-0,25 ± 0,10; -39 %) kuin lumeryhmässä (+0,07 ± 0,13; +14 %) (p = 0,008).
Dutch: Galafold wordt niet aanbevolen voor gebruik bij patiënten met de ziekte van Fabry die een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) hebben van minder dan 30 ml/min/1,73 m
Finnish: Galafoldia ei ole suositeltavaa käyttää Fabryn tautia sairastavilla potilailla, joiden arvioitu glomerulusten suodatusnopeus (GFR) on alle 30 ml/min/1,73 m
Dutch: Dit is een veelvoorkomende, spontane tumor bij ad libitum gevoede mannelijke ratten.
Finnish: Kyseinen kasvain on yleinen spontaani kasvain urosrotilla, joita ruokitaan ad libitum.
Dutch: c.G216A of c.G216T of c.G216C M72I
Finnish: c.G216A tai c.G216T tai c.G216C M72I
Dutch: c.1065C>A of c.1065C>G c.C1065A of c.C1065G
Finnish: c.1065C>A tai c.1065C>G c.C1065A tai c.C1065G
Dutch: Zeer vaak: kan voorkomen bij meer dan 1 op de 10 mensen • Hoofdpijn
Finnish: Hyvin yleiset haittavaikutukset, joita saattaa aiheutua useammalle kuin yhdelle potilaalle kymmenestä:
Dutch: c.G611A of G612A
Finnish: c.G611A tai G612A
Dutch: • Plotseling moeten stoelgang maken
Finnish: • äkillinen ulostamisen tarve
Dutch: Mutaties in het GLA-gen die de ziekte van Fabry veroorzaken, leiden tot een deficiëntie van het lysosomale enzym -galactosidase A (-Gal A), dat nodig is voor het glycosfingolipiden-substraat (bijv. GL-3, lyso-Gb3)-metabolisme.
Finnish: Fabryn tautia aiheuttavat mutaatiot GLA-geenissä aiheuttavat lysosomaalisen entsyymin -galaktosidaasi A:n (-Gal A) puutetta.
Dutch: c.504A>C of c.504A>T
Finnish: c.504A>C tai c.504A>T
Dutch: Fax: +353 (0) 1 588 6851 e-mail: info@amicusrx.co.uk
Finnish: Puh/Tel: +353 (0) 1 588 6850 Faksi/Fax: +353 (0) 1 588 6851 sähköposti/e-mail: info@amicusrx.co.uk
Dutch: c.140G>A of 141G>A
Finnish: c.140G>A tai 141G>A
Dutch: c.139T>C of c.139T>A
Finnish: c.139T>C tai c.139T>A
Dutch: c.442A>C of c.444T>A of c.444T>G
Finnish: c.442A>C tai c.444T>A tai c.444T>G
Dutch: De baselinewaarden waren 95,3 g/m voor de Galafold-groep en 92,9 g/m voor de ERT-groep, en de gemiddelde verandering in LVMi ten opzichte van baseline was bij maand 18 -6,6 (95%-BI: -11,0;2,1; n=31) voor Galafold en -2,0 (95%-BI: -11,0; 7,0; n=13) voor ERT.
Finnish: Lähtöarvot olivat 95,3 g/m Galaford-hoitohaarassa ja 92,9 g/m2 ERT-hoitohaarassa, ja LVMi:n keskimääräinen muutos lähtöarvosta kuukauden 18 kohdalla oli -6,6 (95 %:n luottamusväli: -11,0, -2,1; n = 31) Galafold-hoitohaarassa ja -2,0 (95 %:n luottamusväli: -11,0, 7,0; n = 13) ERT-hoitohaarassa.
Dutch: c.C816A of c.C816G
Finnish: c.C816A tai c.C816G
Dutch: c.1045T>C of c.1045T>A c.T1045C of c.T1045A
Finnish: c.1045T>C tai c.1045T>A c.T1045C tai c.T1045A
Dutch: c.C159G of c.C159A
Finnish: c.C159G tai c.C159A
Dutch: c.611G>A of 612G>A
Finnish: c.611G>A tai 612G>A
Dutch: Binnen elke frequentiegroep worden de bijwerkingen vermeld in volgorde van afnemende frequentie binnen elke systeem/orgaanklasse.
Finnish: Haittavaikutukset on esitetty kussakin elinluokassa haittavaikutuksen vakavuuden mukaan alenevassa järjestyksessä.
Dutch: c.G412A of c.G412C
Finnish: c.G412A tai c.G412C
Dutch: c.C519A of c.C519G
Finnish: c.C519A tai c.C519G
Dutch: c.G140A of G141A
Finnish: c.G140A tai G141A
Dutch: Galafold moet om de andere dag worden ingenomen.
Finnish: Galafold otetaan joka toinen päivä.
Dutch: c.280T>A of c.281G>C
Finnish: c.280T>A tai c.281G>C
Dutch: c.126G>A of c.126G>C of c.126G>T
Finnish: c.126G>A tai c.126G>C tai c.126G>T
Dutch: c.G126A of c.G126C of c.G126T M42I
Finnish: c.G126A tai c.G126C tai c.G126T M42I
Dutch: c.159C>G of c.159C>A
Finnish: c.159C>G tai c.159C>A
Dutch: c.148T>C of c.150C>G of c.150C>A
Finnish: c.148T>C tai c.150C>G tai c.150C>A
Dutch: c.1046G>A of c.1047G>A c.G1046A of c.G1047A
Finnish: c.1046G>A tai c.1047G>A c.G1046A tai c.G1047A
Dutch: Gebruik dit geneesmiddel niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum.
Finnish: Älä käytä tätä lääkettä kotelossa ja läpipainopakkauksessa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän EXP jälkeen.
Dutch: c.216G>A of c.216G>T of c.216G>C
Finnish: c.216G>A tai c.216G>T tai c.216G>C
Dutch: Het leeftijdseffect werd geëvalueerd in een populatiefarmacokinetische analyse van de plasmaklaring van migalastat bij de ERT-naïeve onderzoekspopulatie.
Finnish: Iän vaikutusta arvioitiin potilasryhmän farmakokineettisessä analyysissä, jossa tutkittiin migalastaatin puhdistumaa plasmasta potilailla, jotka eivät olleet aiemmin saaneet entsyymikorvaushoitoa.
Dutch: PARTIJ:
Finnish: Lot:
Dutch: c.1147T>C of c.1149C>G of c.1149C>A
Finnish: c.1147T>C tai c.1149C>G tai c.1149C>A
Dutch: c.1034C>G of c.1034C>A c.C1034G of c.C1034A
Finnish: c.1034C>G tai c.1034C>A c.C1034G tai c.C1034A
Dutch: c.T139C of c.T139A
Finnish: c.T139C tai c.T139A
Dutch: Dit geneesmiddel werkt door het enzym te stabiliseren dat het lichaam van nature aanmaakt; hierdoor kan het enzym beter functioneren om de hoeveelheid GL-3 te verminderen die zich in uw cellen en weefsels heeft opgehoopt.
Finnish: Tällöin entsyymi voi vähentää tehokkaammin soluihin ja kudoksiin kertyneen GL-3:n määrää.
Dutch: Farmacotherapeutische categorie: Diverse spijsverteringskanaal- en metabolismeproducten ATC-code: A16AX14
Finnish: ATC-koodi: A16AX14
Dutch: Een farmacokinetisch onderzoek bij gezonde mannelijke vrijwilligers met 150 mg C]-migalastat-HCl liet zien dat 99% van de radioactief gelabelde dosis die in het plasma werd teruggevonden, bestond uit onveranderde migalastat (77%) en 3 gedehydrogeneerde, aan O-glucuronide geconjugeerde metabolieten, M1 tot M3 (13%).
Finnish: Farmakokineettinen tutkimus, jossa terveille vapaaehtoisille miehille annettiin 150 mg [14C]-migalastaattihydrokloridia, osoitti, että noin 77 prosenttia radioaktiivisesti merkitystä annoksesta todettiin virtsasta, josta 55 prosenttia erittyi muuttumattomana migalastaattina ja 4 prosenttia M1-, M2- ja M3-metaboliitteinaJäljelle jäävä 5 prosenttia koostuu metaboliiteista, joiden pitoisuus ei ollut mitattavissa.
Dutch: c.A124C of c.A124T
Finnish: c.A124C tai c.A124T
Dutch: c.G228C of c.G228A of c.G228T M76I
Finnish: c.G228C tai c.G228A tai c.G228T M76I
Dutch: c.228G>C of c.228G>A of c.228G>T
Finnish: c.228G>C tai c.228G>A tai c.228G>T
Dutch: c.T881G of c.T881A
Finnish: c.T881G tai c.T881A
Dutch: Noteer de datum op de doordrukverpakking op de eerste dag dat u dit geneesmiddel uit een nieuwe doordrukverpakking gebruikt.
Finnish: Kun otat ensimmäisen lääkkeen uudesta läpipainoliuskasta, kirjaa aloituspäivämäärä läpipainoliuskaan.