FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The adverse reactions reported in patients with nmDMD treated with the recommended daily dose of 40 mg/kg/day ataluren in the 2 placebo-controlled studies are presented in Table 1.
Portuguese: As reações adversas notificadas em doentes com DMDmn tratados com a dose diária recomendada de 40 mg/kg/dia de atalureno nos 2 estudos controlados por placebo são apresentadas na Tabela 1.
English: In addition, a 3 to 8 fold increase in ataluren metabolite has been reported in patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min).
Portuguese: Além disso, foi comunicado um aumento de 3 a 8 vezes para o metabolito de atalureno em doentes com compromisso renal grave (eGFR <30 ml/min).
English: How to store Translarna 6.
Portuguese: Como conservar Translarna 6.
English: Each prepared dose is best administered immediately after preparation.
Portuguese: Cada dose preparada deve ser administrada imediatamente após a preparação.
English: Following multiple dosing, the increase in ataluren and ataluren metabolite is anticipated to be higher in patients with severe renal impairment and end-stage renal disease when compared with patients with normal renal function at steady state.
Portuguese: Após administrações múltiplas, estima-se que o aumento de atalureno e do seu metabolito seja mais elevado em doentes com compromisso renal grave e doença renal em fase terminal do que em doentes com função renal normal no estado estacionário.
English: Treatment should not be initiated in previously untreated patients with eGFR <30 ml/min (see sections 4.2 and 5.2).
Portuguese: Não deve ser iniciado o tratamento em doentes com eGFR <30 ml/min não tratados anteriormente (ver secções 4.2 e 5.2).
English: The effect of co-administration of ataluren with other nephrotoxic medicinal products is unknown.
Portuguese: Desconhece-se qual é o efeito da administração concomitante do atalureno com outros medicamentos nefrotóxicos.
English: In a statistical based model the estimated mean difference was 31.7 meters (adjusted p=0.0367).
Portuguese: Numa estimativa dos parâmetros do modelo estatístico, a diferença média obtida foi de 31,7 metros (p=0.0367 ajustado).
English: Adverse reactions reported in >1 ataluren-treated patients with nmDMD at a frequency greater than placebo in the 2 placebo-controlled studies (pooled analysis)
Portuguese: Reações adversas notificadas em >1 doentes tratados com atalureno com DMDmn com uma frequência superior às de placebo nos 2 estudos controlados por placebo (análise agrupada)
English: Patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min) or end-stage renal disease should be treated with ataluren only if the anticipated clinical benefit outweighs the potential risk (see sections 4.2 and 4.4).
Portuguese: Os doentes com compromisso renal grave (eGFR <30 ml/min) ou doença renal em fase terminal só devem ser tratados com atalureno se o benefício clínico antecipado se sobrepuser ao potencial risco (ver secções 4.2 e 4.4).
English: Decreased appetite, hypertriglyceridaemia
Portuguese: Apetite diminuído, hipertrigliceridemia
English: Artificial vanilla flavour: maltodextrin, artificial flavours and propylene glycol.
Portuguese: Aroma artificial de baunilha: maltodextrina, aromas artificiais e propilenoglicol.
English: It is hypothetised that the in vivo dose response relationship may also be bell-shaped, but in vivo data were too limited to confirm this hypothesis in a mouse model for nmDMD and in humans.
Portuguese: Porém, os dados in vivo foram demasiado limitados para confirmar esta hipótese num modelo de ratinho para a DMDmn e em seres humanos.
English: The European Medicines Agency has waived the obligation to submit the results of studies with ataluren in two subsets of the paediatric population from birth to less than 28 days and infants from 28 days to less than 6 months in nmDMD, as per Paediatric Investigation Plan (PIP) decision in the granted indication (see section 4.2 for information on paediatric use).
Portuguese: A Agência Europeia de Medicamentos dispensou a obrigação de apresentação dos resultados dos estudos com atalureno em dois subgrupos da população pediátrica, desde o nascimento até menos de 28 dias e lactentes desde 28 dias até menos de 6 meses, em relação à DMDmn, de acordo com a decisão do Plano de Investigação Pediátrica (PIP), na indicação concedida (ver secção 4.2 para informação sobre utilização pediátrica).
English: Other endpoints included in both trials were time to persistent 10% worsening in 6MWD, change in time to run/walk 10 meters at Week 48, change in time to climb 4 stairs at Week 48, and change in time to descend 4 stairs at Week 48.
Portuguese: Os outros parâmetros de avaliação incluídos em ambos os ensaios foram o tempo até ao agravamento persistente de 10% no teste 6MWD, alteração de tempo para correr/caminhar 10 metros na Semana 48, alteração de tempo para subir 4 degraus na Semana 48 e alteração de tempo para descer 4 degraus na Semana 48.
English: Patients were randomised in a 1:1:1 ratio and received ataluren or placebo 3 times per day (morning, midday, and evening), with 57 receiving ataluren 40 mg/kg/day (10, 10, 20 mg/kg), 60 receiving ataluren 80 mg/kg/day (20, 20, 40 mg/kg), and 57 receiving placebo.
Portuguese: Os doentes foram distribuídos aleatoriamente numa proporção de 1:1:1 e receberam atalureno ou placebo 3 vezes por dia (manhã, meio do dia e noite), tendo 57 recebido atalureno 40 mg/kg/dia (10, 10, 20 mg/kg), 60 recebido atalureno 80 mg/kg/dia (20, 20, 40 mg/dia) e 57 recebido placebo.
English: Pain in extremity, musculoskeletal chest pain
Portuguese: Dor nas extremidades, dor torácica musculosquelética
English: Translarna is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy resulting from a nonsense mutation in the dystrophin gene, in ambulatory patients aged 2 years and older (see section 5.1).
Portuguese: O Translarna está indicado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne resultante de uma mutação nonsense (DMDmn) no gene distrofina, em doentes com capacidade de marcha com idade igual ou superior a 2 anos (ver secção 5.1).
English: 26% worsening
Portuguese: 26% com agravamento 44% com agravamento
English: Discard the prepared dose if not taken within 24 hours of preparation if kept refrigerated (2 - 8 °C), or within 3 hours at room temperature (1530 °C).
Portuguese: Elimine a dose preparada no caso de não ser consumida no prazo de 24 horas após a preparação, se mantida refrigerada (2 - 8 °C), ou no prazo de 3 horas à temperatura ambiente (15 - 30 °C).
English: Patients were required to have documented confirmation of the presence of a nonsense mutation in the dystrophin gene as determined by gene sequencing.
Portuguese: Os doentes tinham também de apresentar confirmação documentada da presença de uma mutação nonsense no gene distrofina, determinada por sequenciação genética.
English: The pharmacokinetics of ataluren are unlikely to be affected by medicinal products that inhibit the p-glycoprotein transporter.
Portuguese: É improvável que a farmacocinética do atalureno seja afetada por medicamentos que inibem a glicoproteína-P transportadora.
English: These findings were seen in dogs at systemic exposure equivalent to 0.8 times the steady state AUC in patients administered Translarna at respective morning, midday, and evening doses of 40 mg/kg/day and higher.
Portuguese: Estes resultados foram observados em cães numa exposição sistémica equivalente a 0,8 vezes a AUC em estado estacionário em doentes que receberam Translarna nas respetivas doses da manhã, meio do dia e noite de 40 mg/kg/dia e superiores.
English: Number of sachets
Portuguese: Número de saquetas
English: At a single, relatively low, maternal dose of 30 mg/kg radiolabelled ataluren, the highest measured concentration of radioactivity in rat milk was 37% of the maternal plasma concentration.
Portuguese: Numa dose materna única e relativamente baixa de 30 mg/kg de atalureno radiomarcado, a concentração de radioatividade mais elevada medida em leite do rato correspondeu a 37% da concentração plasmática materna.
English: A post-hoc analysis of time to persistent 10% worsening in 6MWD showed that 26% of patients in the ataluren 40 mg/kg/day arm had progressed at Week 48 compared to 44% in the placebo group (p=0.0652) (Figure 2).
Portuguese: Uma análise post-hoc do período de tempo até um agravamento persistente de 10% no teste 6MWD demonstrou que 26% dos doentes no braço do atalureno 40 mg/kg/dia tinham progredido na Semana 48, em comparação com 44% no grupo do placebo (p=0,0652) (Figura 2).
English: An increase in ataluren exposure and in ataluren metabolite has been reported in patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min).
Portuguese: Foi comunicado um aumento da exposição a atalureno e do seu metabolito em doentes com compromisso renal grave (eGFR <30 ml/min).
English: The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with ataluren in one subset of the paediatric population aged 6 months to less than 5 years old in nmDMD, as per Paediatric Investigation Plan (PIP) decision in the granted indication (see section 4.2 for information on paediatric use).
Portuguese: A Agência Europeia de Medicamentos diferiu a obrigação de apresentação dos resultados dos estudos com atalureno em um subgrupo da população pediátrica, dos 6 meses até menos de 5 anos de idade, em relação à DMDmn, de acordo com a decisão do Plano de Investigação Pediátrica (PIP), na indicação concedida (ver secção 4.2 para informação sobre utilização pediátrica).
English: Package leaflet: Information for the patient Translarna 125 mg granules for oral suspension Translarna 250 mg granules for oral suspension Translarna 1000 mg granules for oral suspension ataluren This medicine is subject to additional monitoring.
Portuguese: Folheto informativo: Informação para o doente Translarna 125 mg granulado para suspensão oral Translarna 250 mg granulado para suspensão oral Translarna 1.000 mg granulado para suspensão oral atalureno Este medicamento está sujeito a monitorização adicional.
English: Adverse reactions reported in >1 patient in the 40 mg/kg/day group at a frequency greater than that of the placebo group are presented by MedDRA System Organ Class, Preferred Term, and frequency.
Portuguese: As reações adversas notificadas em >1 doente no grupo de 40 mg/kg/dia com uma frequência superior às do grupo de placebo são apresentadas pela Classe de Sistemas de Órgãos do MeDRA, Termo
English: Translarna is available in sachets of 125 mg, 250 mg or 1000 mg.
Portuguese: Translarna está disponível em saquetas de 125 mg, 250 mg ou 1.000 mg.
English: The safety profile of ataluren is based on pooled data from two randomised, double-blind, 48-week placebo-controlled studies conducted in a total of 232 male patients with Duchenne muscular dystrophy (nmDMD) caused by a nonsense mutation treated at the recommended dose of 40 mg/kg/day (10, 10, 20 mg/kg; n=172) or at a dose of 80 mg/kg/day (20, 20, 40 mg/kg; n=60), as compared to placebo-treated patients (n=172).
Portuguese: O perfil de segurança do atalureno baseia-se nos dados agrupados de dois estudos de 48 semanas controlados por placebo, aleatorizados, em dupla ocultação, realizados num total de 232 doentes do sexo masculino com distrofia muscular de Duchenne (DMDmn) causada por uma mutação nonsense tratados com a dose recomendada de 40 mg/kg/dia (10, 10, 20 mg/kg; n=172) ou a uma dose recomendada de 80 mg/kg/dia (20, 20, 40 mg/kg; n= 60) comparado com doentes tratados com placebo (n=172).
English: In addition, ataluren was found to increase nephrotoxicity of intravenous aminoglycosides.
Portuguese: Adicionalmente, constatou-se que o atalureno aumenta a nefrotoxicidade dos aminoglicosidos intravenosos.
English: Treatment of patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min) or end-stage renal disease is not recommended (see sections 4.4 and 5.2).
Portuguese: O tratamento de doentes com compromisso renal grave (eGFR <30 ml/min) ou doença renal em fase terminal não é recomendado (ver secções 4.4 e 5.2).
English: The efficacy and safety of Translarna were assessed in 2 randomised, double-blind, placebo-controlled, trials in nmDMD.
Portuguese: A eficácia e segurança do Translarna foram avaliadas em 2 ensaios controlados por placebo, aleatorizados, em dupla ocultação, sobre a DMDmn.
English: Based on the in vitro studies, ataluren is not expected to be an inhibitor of neither p-gp mediated transport nor of cytochrome P450 mediated metabolism.
Portuguese: Com base nos estudos in vitro, não se prevê que o atalureno seja um inibidor do transporte mediado pela glicoproteína P nem do metabolismo mediado pelo citocromo P450.
English: If you become pregnant while taking Translarna, consult your doctor immediately as it is recommended not to take Translarna while you are pregnant or breast-feeding.
Portuguese: Se engravidar durante a toma de Translarna, consulte de imediato o seu médico dado que é aconselhável não tomar Translarna enquanto se está grávida ou a amamentar.
English: Recommended dosing intervals are 6 hours between morning and midday doses, 6 hours between midday and evening doses, and 12 hours between the evening dose and the first dose on the next day.
Portuguese: Os intervalos posológicos recomendados são de 6 horas entre as doses da manhã e do meio do dia, 6 horas entre as doses do meio do dia e da noite e 12 horas entre a dose da noite e a primeira dose do dia seguinte.
English: There should be 6 hours between morning and midday doses, 6 hours between midday and evening doses, and 12 hours between the evening dose and the first dose on the next day.
Portuguese: Devem decorrer 6 horas entre as doses da manhã e do meio do dia, 6 horas entre as doses do meio do dia e da noite e 12 horas entre a dose da noite e a primeira dose do dia seguinte.
English: As the primary endpoint (change in 6MWD from baseline to Week 48) did not reach statistical significance (p≤0.05),
Portuguese: Como o parâmetro de avaliação primário (alteração no teste 6MWD desde o início do estudo até à Semana 48) não alcançou significado estatístico (p≤0,05), todos os outros valores-p deverão ser considerados nominais.
English: ≥150 meters and less than 80% predicted without the need for assistive devices during a screening
Portuguese: Todos os doentes tinham de ter capacidade para caminhar ≥150 metros e menos de 80% dos quais previstos não necessitarem de dispositivos de auxílio durante um teste 6MWT de rastreio.
English: Over 48 weeks, ataluren-treated patients showed less decline in muscle function, as evidenced by smaller increases in the time to run/walk 10 meters, climb 4 steps, and descend 4 steps in the atalurentreated group relative to placebo.
Portuguese: Ao longo de 48 semanas, os doentes tratados com atalureno revelaram menor declínio na função muscular, conforme evidenciado pelos aumentos menores no período de tempo necessário para correr/caminhar 10 metros, subir 4 degraus e descer 4 degraus no grupo tratado com atalureno em relação ao de placebo.
English: How to take Translarna
Portuguese: Como tomar Translarna
English: Heat-sealed laminated aluminium foil sachet: polyethylene terephthalate (child resistance), polyethylene (coloring and polyester/foil bond), aluminum foil (moisture barrier), adhesive (polyurethane class), copolymer of ethylene and methacrylic acid (sealant resin for packaging integrity).
Portuguese: Saqueta de película de alumínio laminada termosselada: tereftalato de polietileno (resistência a crianças), polietileno (coloração e ligação poliéster/película), película de alumínio (barreira antihumidade), cola (classe de poliuretano), copolímero de etileno e ácido metacrílico (resina vedante para integridade do acondicionamento).
English: In timed function tests (TFTs), tests of time to run/walk 10 meters, time to climb 4 stairs, and time to descend 4 stairs, ataluren-treated patients demonstrated smaller increases in the time it takes to run/walk 10 meters, climb 4 stairs, and descend 4 steps, indicating slowing of nmDMD progression relative to placebo.
Portuguese: Nos testes temporizados da função (TFT), testes do período de tempo necessário para correr/caminhar 10 metros, período de tempo necessário para subir 4 degraus e período de tempo necessário para descer 4 degraus, os doentes tratados com atalureno apresentaram aumentos mais pequenos no período de tempo necessário para correr/caminhar 10 metros, subir 4 degraus e descer 4 degraus, o que aponta para um abrandamento da progressão da DMDmn em comparação com o placebo.
English: No dosing adjustment is needed for patients who are becoming nonambulatory.
Portuguese: Não é necessário qualquer ajuste de dosagem nos doentes que estejam a perder capacidade de marcha.
English: Renal toxicity (nephrosis in the distal nephron) occurred in repeat oral dose studies in mice at systemic exposure equivalent to 0.3 times the steady state AUC in patients administered Translarna at respective morning, midday, and evening doses of 10-, 10-, 20-mg/kg and higher.
Portuguese: A toxicidade renal (nefrose no nefrónio distal) ocorreu em estudos de doses orais repetidas em ratinhos, numa exposição sistémica equivalente a 0,3 vezes a AUC em estado estacionário em doentes que receberam Translarna nas respetivas doses da manhã, meio do dia e noite de 10, 10, 20 mg/kg e superiores.
English: The steady-state is established after approximately two weeks of thrice daily dosing.
Portuguese: O estado estacionário estabelece-se após aproximadamente uma administração três vezes ao dia, ao longo de duas semanas.
English: Because changes in lipid profile (increased triglycerides and cholesterol) were reported for some patients in clinical trials, it is recommended that total cholesterol, LDL, HDL, and triglycerides be monitored on an annual basis in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD) patients receiving ataluren, or more frequently as needed based on the patient's clinical status.
Portuguese: Na medida em que foram notificadas alterações no perfil lipídico (aumento dos triglicéridos e colesterol) de alguns doentes em ensaios clínicos, recomenda-se uma monitorização do colesterol total, LDL, HDL e triglicéridos, nos doentes com distrofia muscular de Duchenne resultante de uma mutação nonsense (DMDmn) que recebem atalureno, anualmente ou com maior frequência, conforme necessário em função do estado clínico do doente.
English: 6MWD Results in Patients with a Baseline 6MWD < 350 meters.
Portuguese: Resultados do teste 6MWD em doentes com um teste 6MWD <350 metros no início do estudo
English: Because small increases in mean serum creatinine, blood urea nitrogen (BUN), and cystatin C were observed in the controlled studies of nmDMD, it is recommended that serum creatinine, BUN, and cystatin C be monitored every 6 to 12 months in nmDMD patients receiving ataluren, or more frequently as needed based on the patient's clinical status.
Portuguese: Na medida em que se observaram pequenos aumentos nos valores médios da creatinina sérica, azoto ureico no sangue (BUN) e cistatina C nos estudos controlados da DMDmn, recomenda-se que se proceda à monitorização da creatinina sérica, BUN e cistatina C, em doentes com DMDmn que recebem atalureno, a cada 6 a 12 meses ou com maior frequência, conforme necessário em função do estado clínico do doente.
English: In Study 1, a post hoc analysis of the primary endpoint showed that from baseline to Week 48, patients receiving ataluren 40 mg/kg/day had a 12.9 meters mean decline in 6MWD, and patients receiving placebo had a 44.1-meter mean decline in 6MWD (Figure 1).
Portuguese: No Estudo 1, uma análise post-hoc do parâmetro de avaliação primário demonstrou que, desde o início do estudo até à Semana 48, os doentes que receberam atalureno 40 mg/kg/dia apresentaram um declínio médio de 12,9 metros no teste 6MWD e os doentes que receberam placebo apresentaram um declínio médio de 44,1 metros no teste 6MWD (Figura 1).
English: Mean Change in Timed Function Tests (Study 1)
Portuguese: Alteração média nos testes temporizados da função (Estudo 1)
English: For storage conditions after dilution of the medicinal product, see section 6.3.
Portuguese: Para mais informações sobre as condições de conservação após a diluição do medicamento, ver secção
English: PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING Carton Box
Portuguese: INDICAÇÕES A INCLUIR NO ACONDICIONAMENTO SECUNDÁRIO Embalagem exterior de cartão
English: Translarna is available in 3 strengths, each containing 125 mg, 250 mg and 1000 mg of the active substance, called ataluren.
Portuguese: O Translarna está disponível em 3 dosagens, cada uma contendo 125 mg, 250 mg e 1.000 mg da substância ativa chamada atalureno.
English: How to store Translarna
Portuguese: Como conservar Translarna
English: White to off-white granules.
Portuguese: Granulado branco a esbranquiçado.
English: Because hypertension with use of concomitant systemic corticosteroids was reported for some patients in clinical trials, it is recommended that resting systolic and diastolic blood pressure be monitored every 6 months in nmDMD patients receiving ataluren concomitantly with corticosteroids, or more frequently as needed based on the patient's clinical status.
Portuguese: Na medida em que foi notificada a ocorrência de hipertensão com a utilização de corticosteroides sistémicos concomitantes em alguns doentes em ensaios clínicos, recomenda-se que a pressão arterial sistólica e diastólica em repouso seja monitorizada, em doentes com DMDmn que recebem atalureno de forma concomitante com corticosteroides, a cada 6 meses ou com maior frequência, conforme necessário em função do estado clínico do doente.
English: Mean Change in Timed Function Tests (Study 2)
Portuguese: Alteração média nos Testes temporizados da função (Estudo 2)
English: Mean Change in 6-Minute Walk Distance (Study 1)
Portuguese: Alteração média na distância percorrida durante 6 minutos (Estudo 1)
English: These may affect your kidney function.
Portuguese: Estes antibióticos podem afetar o funcionamento dos seus rins.
English: Caution should be exercised when ataluren is co-administered with medicinal products that are inducers of UGT1A9 (eg rifampicin).
Portuguese: É necessário ter cuidado quando o atalureno for administrado de forma concomitante com medicamentos que são indutores da UGT1A9 (por exemplo, rifampicina).
English: Hydroxyethyl cellulose
Portuguese: Hidroxietilcelulose
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS Aluminium sachet
Portuguese: INDICAÇÕES MÍNIMAS A INCLUIR EM PEQUENAS UNIDADES DE ACONDICIONAMENTO PRIMÁRIO
English: Mean Change in 6-Minute Walk Distance (Study 2)
Portuguese: Alteração média no teste de distância percorrida em 6 minutos (Estudo 2)
English: Posology table
Portuguese: Tabela de posologia
English: Translarna 125 mg granules for oral suspension Translarna 250 mg granules for oral suspension Translarna 1000 mg granules for oral suspension
Portuguese: Translarna 125 mg granulado para suspensão oral Translarna 250 mg granulado para suspensão oral Translarna 1.000 mg granulado para suspensão oral
English: Aminoglycosides
Portuguese: Aminoglicosidos
English: Translarna 1000 mg granules for oral suspension EU/1/13/902/003
Portuguese: Translarna 1.000 mg granulado para suspensão oral EU/1/13/902/003
English: System Organ Class
Portuguese: Classe de sistemas de órgãos Muito frequentes
English: Translarna is available in the following sachet strengths: 125 mg, 250 mg and 1000 mg of ataluren per sachet.
Portuguese: O Translarna está disponível em saquetas, nas seguintes dosagens: 125 mg, 250 mg e 1.000 mg de atalureno por saqueta.
English: The most common adverse reactions in the 2 placebo-controlled studies were vomiting, diarrhoea, nausea, headache, upper abdominal pain, and flatulence, all occurring in ≥5% of all ataluren-treated patients.
Portuguese: náuseas, dor de cabeça, dor abdominal superior e flatulência, todas estas a ocorrer em ≥5% de todos os doentes tratados com atalureno.
English: Translarna 125 mg granules for oral suspension EU/1/13/902/001
Portuguese: Translarna 125 mg granulado para suspensão oral EU/1/13/902/001
English: Final study report to be submitted Due date:
Portuguese: Relatório final do estudo a submeter Data limite: Setembro de