FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Sedation may be required to administer Spinraza, as indicated by the clinical condition of the patient.
Spanish: Puede ser necesario sedar al paciente para administrarle Spinraza, según indique su situación clínica.
English: The Spinraza vial should be inspected for particles prior to administration.
Spanish: Se debe inspeccionar visualmente el vial de Spinraza para detectar partículas antes de la administración.
English: What Spinraza is and what it is used for
Spanish: Qué es Spinraza y para qué se utiliza
English: An additional clinical study, CS7 (EMBRACE) was opened for patients not eligible for participation in Study CS3B or Study CS4 due to screening age or SMN2 copy number.
Spanish: Se inició un estudio clínico adicional, CS7 (EMBRACE), para pacientes que no eran elegibles para participar en el estudio CS3B o en el estudio CS4 debido a la edad de selección o al número de copias del gen SMN2.
English: Of these patients, 6 (33%) in the Spinraza group and 0 (0%) in the sham-control group met the protocol-defined criteria for a motor-milestone responder.
Spanish: De estos pacientes, 6 (33 %) del grupo de Spinraza y 0 (0 %) del grupo de control simulado cumplieron los criterios definidos en el protocolo de respondedor de hitos motores.
English: Some adverse events commonly associated with lumbar puncture (e.g. headache and back pain) could not be assessed in the infant population exposed to Spinraza due to the limited communication appropriate for that age group.
Spanish: Algunos acontecimientos adversos frecuentemente asociados a la punción lumbar (p. ej., cefalea y dolor de espalda) no se pudieron evaluar en la población lactante expuesta a Spinraza debido a la limitada comunicación propia de ese grupo de edad.
English: Twelve out of 20 patients (60%) in the study met the primary endpoint with improvement in mean motor milestone achievement over time.
Spanish: Doce de los 20 pacientes (60 %) del estudio cumplían la variable principal con una mejoría en la media de logros de hitos motores a lo largo del tiempo.
English: In patients randomized to Spinraza in Study CS3B and including the experience in Study CS11, the median time to death or permanent ventilation was 73 weeks.
Spanish: En los pacientes aleatorizados a Spinraza en el estudio CS3B e incluyendo la experiencia en el estudio CS11, la mediana del tiempo hasta la muerte o hasta la ventilación permanente fue de 73 semanas.
English: Your doctor will tell you how long you or your child need to receive Spinraza.
Spanish: Su médico le dirá por cuánto tiempo necesita usted o su hijo que le administren Spinraza.
English: In the efficacy set, 18 patients (25%) in the Spinraza group and 12 patients (32%) in the sham-control group required permanent ventilation.
Spanish: En el grupo de eficacia, 18 pacientes (25 %) del grupo de Spinraza y 12 pacientes (32 %) del grupo de control simulado necesitaron ventilación permanente.
English: The extent of improvement in CHOP INTEND is shown in Figure 1 (change from baseline score for each subject).
Spanish: La Figura 1 muestra el grado de mejoría en la escala CHOP INTEND (cambio desde la puntuación basal en cada sujeto).
English: Study CS11 enrolled infantile and later-onset patients including those who had completed studies CS3B, CS4 and CS12.
Spanish: En el estudio CS11 se incluyeron pacientes de inicio infantil y de inicio más tardío, incluyendo aquellos que habían completado los estudios CS3B, CS4 y CS12.
English: Study CS11 is an open label extension study for SMA patients who previously participated in the other Spinraza clinical studies.
Spanish: El estudio CS11 es un estudio de extensión, abierto para pacientes con AME que previamente participaron en los otros estudios clínicos de Spinraza.
English: Spinal muscular atrophy is caused by a shortage of a protein called survival motor neuron (SMN) in the body.
Spanish: La causa de la atrofia muscular espinal es una deficiencia de una proteína llamada supervivencia de la neurona motora (SMN) en el organismo.
English: There have been a small number of reports of patients developing hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain) after Spinraza is given.
Spanish: Se ha notificado un número pequeño de casos de pacientes que desarrollaron hidrocefalia (acumulación de demasiado líquido alrededor del cerebro) tras la administración de Spinraza.
English: These results are supported by an open-label Phase 2 study in symptomatic patients diagnosed with SMA (CS3A).
Spanish: Estos resultados están respaldados por un estudio de fase II abierto en pacientes sintomáticos diagnosticados de AME (CS3A).
English: Treatment should be administered by health care professionals experienced in performing lumbar punctures.
Spanish: El tratamiento lo deben administrar profesionales sanitarios con experiencia en la realización de punciones lumbares.
English: The primary route of elimination is expected via urinary excretion of nusinersen and its metabolites.
Spanish: Se espera que la vía de eliminación principal de nusinersén y de sus metabolitos sea mediante la excreción urinaria.
English: The benefits-and risks of nusinersen treatment in patients with a ventriculoperitoneal shunt are unknown at present and the maintenance of treatment needs to be carefully considered.
Spanish: En la actualidad, se desconocen los riesgos y los beneficios del tratamiento con nusinersén en pacientes portadores de una válvula de derivación ventriculoperitoneal, debiéndose considerar detenidamente la necesidad de mantener el tratamiento.
English: The majority of these side effects are reported within 72 hours of the procedure.
Spanish: La mayoría de estos efectos adversos se comunican dentro de las 72 horas siguientes al procedimiento.
English: Aseptic technique should be used when preparing Spinraza solution for intrathecal administration.
Spanish: Se debe seguir una técnica aséptica cuando se prepare la solución de Spinraza para administración intratecal.
English: Once drawn in to the syringe, if the solution is not used within 6 hours, it must be discarded.
Spanish: Una vez extraída la solución a la jeringa, si no se utiliza en el plazo de 6 horas, se debe eliminar.
English: Patients who initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=20) had a median age of 4.0 years (range 3 - 8 years).
Spanish: Los pacientes que iniciaron el tratamiento con Spinraza en el estudio CS11 (n = 20) tenían una mediana de edad de 4,0 años (intervalo de 3 a 8 años).
English: Taking into account the PRAC Assessment Report on the PSUR(s) for nusinersen, the scientific conclusions of CHMP are as follows:
Spanish: Teniendo en cuenta lo dispuesto en el Informe de Evaluación del Comité para la Evaluación de Riesgos en Farmacovigilancia (PRAC) sobre los informes periódicos de seguridad (IPS) para nusinersén, las conclusiones científicas del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) son las siguientes:
English: Improvements in motor function were observed among patients continuing Spinraza from Study CS3B, as well as those who initiated Spinraza in Study CS11 (Figure 3), with the greatest benefit observed in those with earlier treatment initiation.
Spanish: Se observaron mejoras en la función motora entre los pacientes del estudio CS3B que continuaron con Spinraza, así como entre los que iniciaron el uso de Spinraza en el estudio CS11 (Figura 3), con el mayor beneficio observado en aquellos que iniciaron el tratamiento de manera más temprana.
English: A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from Spinraza therapy taking into account the benefit of breast-feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
Spanish: Se debe decidir si es necesario interrumpir la lactancia o interrumpir el tratamiento tras considerar el beneficio de la lactancia para el niño y el beneficio del tratamiento para la madre.
English: Patients with profound hypotonia and respiratory failure at birth, where Spinraza has not been studied, may not experience a clinically meaningful benefit due to severe SMN protein deficiency.
Spanish: Los pacientes con hipotonía profunda e insuficiencia respiratoria al nacer, en los que no se ha estudiado Spinraza, puede que no presenten un beneficio clínicamente significativo debido a la deficiencia grave de proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN, por sus siglas en inglés).
English: Nusinersen is metabolized slowly and predominantly via exonuclease (3'- and 5') -mediated hydrolysis and is not a substrate for, or inhibitor or inducer of CYP450 enzymes.
Spanish: Nusinersén se metaboliza lenta y predominantemente mediante la hidrólisis mediada por la exonucleasa (3' y 5') y no es un sustrato, inhibidor o inductor de las enzimas CYP450.
English: 1 out of 28 patients had 2 SMN2 gene copies, 21 had 3 copies, and 6 had 4 copies.
Spanish: Uno de los 28 pacientes tenía 2 copias del gen SMN2, 21 tenían 3 copias y 6 tenían 4 copias.
English: Initiation of treatment sooner after symptom onset resulted in earlier and greater improvement in motor function than those with delayed treatment initiation; however, both groups experienced benefit compared to sham-control.
Spanish: El inicio del tratamiento poco después de comenzar los síntomas dio lugar a una mejoría más temprana y notable en la función motora en comparación con un inicio del tratamiento tardío; sin embargo, los dos grupos experimentaron un beneficio en comparación con el control simulado.
English: Survival Event-free survival2
Spanish: Supervivencia Supervivencia sin acontecimientos2
English: To allow for long term follow up of these patients, at the end of Study CS3B, 89 patients (Spinraza: n=65; sham-control: n=24) enrolled in Study CS11 (SHINE).
Spanish: Para permitir el seguimiento a largo plazo de estos pacientes, al final del estudio CS3B, 89 pacientes (Spinraza: n = 65; grupo de control simulado: n = 24) fueron incluidos en el estudio CS11 (SHINE).
English: A cumulative search of postmarketing data identified 37 possible hypersensitivity events; 20 medically confirmed.
Spanish: En una búsqueda acumulada de datos poscomercialización se identificaron 37 posibles acontecimientos de hipersensibilidad;
English: Any unused product or waste material must be disposed of in accordance with local requirements.
Spanish: La eliminación del medicamento no utilizado y de todos los materiales que hayan estado en contacto con él se debe realizar de acuerdo con la normativa local.
English: The majority of patients (88%) have 3 copies of the SMN2 gene (8% have 2 copies, 2% have 4 copies, and 2% have an unknown copy number).
Spanish: La mayoría de los pacientes (88 %) tenía 3 copias del gen SMN2 (el 8 % tenía 2 copias, el 2 % tenía 4 copias y el 2 % tenía un número de copias desconocido).
English: Spinraza is a clear colourless solution for injection.
Spanish: Spinraza es una solución inyectable transparente e incolora.
English: The mean CHOP INTEND score at last assessment was 61.0 (46 - 64) amongst patients with 2 SMN2 copies and 62.6 (58 - 64) amongst those with 3 SMN2 copies.
Spanish: La puntuación media de CHOP INTEND durante la última evaluación fue 61,0 (46-64) entre los pacientes con 2 copias del gen SMN2 y 62,6 (58-64) entre aquellos con 3 copias del gen SMN2.
English: Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus.
Spanish: Algunos de estos pacientes necesitaron la colocación de un dispositivo llamado válvula de derivación ventriculoperitoneal para tratar la hidrocefalia.
English: Just prior to administration, remove the plastic cap and insert the syringe needle into the vial through the centre of the over-seal to remove the appropriate volume.
Spanish: Justo antes de la administración, retire la cápsula de cierre de plástico e introduzca la aguja de la jeringa en el vial por el centro del sello para extraer el volumen necesario.
English: Time to death or permanent ventilation (≥ 16 hours ventilation/day continuously for > 21 days in the absence of an acute reversible event or tracheostomy) was assessed as the primary endpoint.
Spanish: Se evaluó el tiempo hasta la muerte o la ventilación permanente (≥ 16 horas de ventilación al día de forma continuada durante >21 días en ausencia de un acontecimiento reversible agudo o traqueostomía) como la variable principal.
English: Figure 2: Mean change from baseline in HFMSE score over time at final analysis (ITT)Study CS4 1,2
Spanish: Figura 2: Cambio medio desde la puntuación basal de HFMSE con el tiempo en el análisis final (ITT) - Estudio CS4 1,2
English: Mean CSF trough concentrations of nusinersen accumulated approximately 1.4- to 3-fold after multiple loading and maintenance doses, and reached a steady state within approximately 24 months.
Spanish: Se observó una acumulación de las concentraciones mínimas medias de nusinersén en el LCR de 1,4 a 3 veces aproximadamente tras múltiples dosis de carga y de mantenimiento y alcanzaron el estadio estacionario en el plazo de 24 meses aproximadamente.
English: Nusinersen is an antisense oligonucleotide (ASO) which increases the proportion of exon 7 inclusion in survival motor neuron 2 (SMN2) messenger ribonucleic acid (mRNA) transcripts by binding to an intronic splice silencing site (ISS-N1) found in intron 7 of the SMN2 pre-messenger ribonucleic acid (pre-mRNA).
Spanish: Nusinersén es un oligonucleótido antisentido (OAS) que aumenta la proporción de inclusión del exón 7 en los transcritos del ácido ribonucleico mensajero (ARNm) del gen de supervivencia de la neurona motora 2 (SMN2) al unirse a un sitio ISS-N1 (silenciador del proceso de corte y empalme intrónico) localizado en el intrón 7 del precursor del ácido ribonucleico mensajero (pre-ARNm) del SMN2.
English: The impact of immunogenicity on safety was not formally analysed as the number of patients with ADAs was low.
Spanish: No se analizó formalmente la influencia de la inmunogenicidad sobre la seguridad, ya que el número de pacientes que presentó anticuerpos antimedicamento fue bajo.
English: Overall, the incidence of ADAs was low, with 15 (4%) patients classified as ADA positive overall, of which 4 had a transient response, 5 had a persistent response, and 6 patients had responses which could not be classified as transient or persistent at the time of data cut off.
Spanish: Quince pacientes (4 %) obtuvieron un resultado positivo en anticuerpos anti-medicamento, de los cuales 4 casos mostraron una respuesta transitoria, 5 mostraron una respuesta persistente y 6 mostraron respuestas que no pudieron ser clasificadas como transitorias o persistentes a la fecha del punto de corte de los datos.
English: Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the cells in the blood which help clotting.
Spanish: Se ha demostrado que otros medicamentos que pertenecen al mismo grupo que Spinraza afectan a las células de la sangre que ayudan en la coagulación.
English: 3Least squares mean
Spanish: 3Media de mínimos cuadrados.
English: If clinically indicated, urine protein testing (preferably using a first morning urine specimen) is recommended.
Spanish: Si está clínicamente indicado, se recomienda realizar un análisis de orina para controlar los niveles de proteína en orina (preferiblemente en la primera orina de la mañana).
English: SMA is a clinical spectrum of disease with disease severity linked to fewer numbers of SMN2 gene copies and younger age of symptom onset.
Spanish: La AME es un espectro clínico de la enfermedad en la que la gravedad de la enfermedad está vinculada a un número menor de copias del gen SMN2 y a una edad más temprana de inicio de los síntomas.
English: Autopsy data from patients (n=3) show that nusinersen administered intrathecally is broadly distributed within the CNS achieving therapeutic levels in the target spinal cord tissues.
Spanish: Los datos de las autopsias de los pacientes (n=3) muestran que nusinersén administrado por vía intratecal se distribuye ampliamente en el SNC, alcanzando niveles terapéuticos en los tejidos diana de la médula espinal.
English: Ninety-eight of these were considered not or unlikely related to nusinersen.
Spanish: Se consideró que era improbable que 98 de estos acontecimientos estuvieran relacionados con el nusinersén.
English: If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator.
Spanish: Si el vial sigue sin abrir y la solución no se ha utilizado, se debe meter de nuevo en la nevera.
English: Motor function Motor milestones3
Spanish: Función motora Hitos motores3
English: Side effects related to the lumbar puncture may occur while Spinraza is being given or afterwards.
Spanish: Pueden aparecer efectos adversos asociados a la punción lumbar mientras le administran Spinraza o después de la administración.
English: Spinraza is indicated for the treatment of 5q Spinal Muscular Atrophy.
Spanish: Spinraza está indicado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q.
English: Adverse reactions associated with the administration of Spinraza by lumbar puncture have been observed.
Spanish: Se han observado reacciones adversas asociadas a la administración de Spinraza mediante punción lumbar.
English: Of those with observed values at Month 15, a higher proportion of Spinraza treated subjects had improvement (73% vs 41%, respectively) and a lower proportion of Spinraza treated subjects had worsening (23% vs 44%, respectively) in total HFMSE score compared to sham-control.
Spanish: De los pacientes que contaban con valores en el mes 15, una mayor proporción de pacientes tratados con Spinraza presentó mejoría (73 % frente al 41 %, respectivamente) y una menor proporción de pacientes tratados con Spinraza presentó empeoramiento (23 % frente al 44 %, respectivamente) en la puntuación total de HFMSE en comparación con el control simulado.
English: 6Nominal p value
Spanish: 6Valor p nominal.
English: Some patients were implanted with a ventriculo-peritoneal shunt.
Spanish: A algunos pacientes se les implantó una válvula de derivación ventriculoperitoneal.
English: Intrathecal injection of nusinersen into the CSF allows nusinersen to be fully available for distribution from the CSF to the target central nervous system (CNS) tissues.
Spanish: La inyección intratecal de nusinersén en el LCR permite la disponibilidad total de nusinersén para su distribución desde el LCR hasta los tejidos diana del sistema nervioso central (SNC).
English: Renal toxicity has been observed after administration of other subcutaneously and intravenously administered antisense oligonucleotides.
Spanish: Se ha observado toxicidad renal tras la administración de otros oligonucleótidos antisentido administrados por vía subcutánea e intravenosa.
English: Treatment with Spinraza should only be initiated by a physician with experience in the management of spinal muscular atrophy (SMA).
Spanish: El tratamiento con Spinraza únicamente debe iniciarlo un médico con experiencia en el manejo de la atrofia muscular espinal (AME).
English: Number of patients who died or received permanent ventilation Hazard ratio (95% CI) p-value6
Spanish: Número de pacientes que falleció o recibió ventilación permanente Razón de riesgos (IC del 95 %) Valor p6
English: Figure 3: Change in HINE Motor Milestones versus Study days for Study CS3B (treated and sham-control), CS3A, CS5 and CS11
Spanish: Figura 3: Cambio en los hitos motores en HINE en comparación con el número de días en el estudio CS3B (tratamiento y control simulado): estudios CS3A, CS5 y CS11
English: The safety assessment of Spinraza was based on two Phase 3 clinical studies in infants (CS3B) and children (CS4) with SMA, together with one Phase 2 study in infants and children with SMA (CS7) and open-label studies including pre-symptomatic infants (CS5) genetically diagnosed with SMA and infants and children with SMA.
Spanish: La evaluación de la seguridad de Spinraza se basó en dos estudios clínicos de fase 3 en lactantes (CS3B) y niños (CS4) con AME junto con un estudio de fase 2 en lactantes y niños con AME (CS7) y en estudios abiertos que incluyeron lactantes presintomáticos (CS5) genéticamente diagnosticados con AME y lactantes y niños con AME.
English: What you need to know before you or your child are given Spinraza Spinraza must not be given:
Spanish: Qué necesita saber antes de que le administren Spinraza a usted o a su hijo No debe recibir Spinraza:
English: 3At the final analysis, CHOP INTEND and motor milestone analyses were conducted using the Efficacy Set (Spinraza n=73; Sham-control n=37).
Spanish: 3En el análisis final se realizaron los análisis de la escala CHOP INTEND y de hitos motores utilizando el grupo de eficacia (Spinraza n=73; control simulado n=37).
English: In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450-mediated oxidative metabolism and therefore should not interfere with other medicinal products for these metabolic pathways.
Spanish: Los estudios in vitro indicaron que nusinersén no induce ni inhibe el metabolismo oxidativo mediado por CYP450 y, por lo tanto, no debe interferir con otros medicamentos que utilizan estas vías metabólicas.
English: If removed from the original carton, the total time out of refrigeration should not exceed 30 hours, at a temperature that does not exceed 25°C.
Spanish: Si se saca de la caja original, el tiempo total que el medicamento esté fuera de la nevera no debe superar las 30 horas, a una temperatura que no exceda de 25ºC.
English: Change from baseline in total HFMSE score at 15 months1,2,3
Spanish: Cambio desde el valor basal en la puntuación total en HFMSE a los 15 meses1,2,3
English: Prior to administration, unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Spanish: Antes de la administración, los viales de Spinraza sin abrir se pueden sacar y volver a meter en la nevera en caso necesario.
English: At the interim analysis, all 25 patients (2 SMN2 gene copies, n=15; 3 SMN2 gene copies, n=10) were alive without permanent ventilation..
Spanish: En el análisis intermedio, los 25 pacientes (2 copias del gen SMN2, n = 15, 3 copias delgen SMN2, n = 10) estaban vivos y sin ventilación permanente.
English: The effect of hepatic or renal insufficiency as covariates could not be thoroughly evaluated in the population PK model given the rarity of patients displaying clinically relevant liver or kidney insufficiencies.
Spanish: No se pudo evaluar de forma exhaustiva el efecto de la insuficiencia renal o hepática como covariables en el modelo de farmacocinética poblacional debido a los pocos pacientes con insuficiencia renal o hepática clínicamente relevante.
English: The population PK analysis suggests that race is unlikely to affect the PK of nusinersen.
Spanish: El análisis de farmacocinética poblacional indica que es poco probable que la raza afecte a la farmacocinética de nusinersén.
English: April 2023.
Spanish: de los resultados del estudio: abril de 2023.
English: • Meningitis not caused by an infection (inflammation of the membrane around the spinal cord and brain, which may present as neck stiffness, headache, fever, nausea and vomiting)
Spanish: • Meningitis no causada por una infección (inflamación de la membrana situada alrededor de la médula espinal y del cerebro, que se puede presentar como rigidez de nuca, dolor de cabeza,
English: Communicating hydrocephalus, aseptic meningitis and hypersensitivity (e.g. angioedema, urticaria and rash) have also been reported.
Spanish: Asimismo, se han notificado casos de hidrocefalia comunicante, meningitis aséptica e hipersensibilidad (p. ej., angioedema, urticaria y erupción cutánea).
English: Of the twelve patients (50%) who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 7 patients (58%) were alive without permanent ventilation in Study CS11.
Spanish: De los doce pacientes (50 %) que no cumplían la definición de ventilación permanente en el estudio CS3B, 7 pacientes (58 %) estaban vivos sin ventilación permanente en el estudio CS11.