FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: La différence entre ces produits réside dans le fait que dans Doxolipad, la substance active, à savoir la doxorubicine, est incluse dans de très petites sphères lipidiques appelées liposomes (voir ci-dessous pour en savoir plus).
Portuguese: A diferença entre os medicamentos reside no facto de a substância ativa doxorrubicina no Doxolipad estar encapsulada em pequenas esferas de gordura chamadas lipossomas (ver mais pormenores abaixo).
French: Dans quel cas Doxolipad devait-il être utilisé?
Portuguese: Qual a utilização prevista para o Doxolipad?
French: 1er avril 2016
Portuguese: 1 de abril de 2016
French: Des informations complémentaires sur la désignation de médicament orphelin sont disponibles ici. ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Portuguese: Pode obter informações adicionais sobre a designação de medicamento órfão aqui: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
French: La société ayant fait la demande d'autorisation dans l'UE est Lucane Pharma.
Portuguese: A empresa que pediu a autorização na União Europeia (UE) é a Lucane Pharma.
French: Au cours du réexamen, le CHMP a de nouveau examiné les données fournies par la société.
Portuguese: Durante o reexame, o CHMP analisou de novo os dados apresentados pela empresa.
French: Qu'est-ce que Dropcys?
Portuguese: O que é o Dropcys?
French: Le CHMP a considéré que les études provenant de la littérature médicale présentées pour justifier la demande étaient insuffisantes.
Portuguese: O CHMP considerou que os estudos da literatura médica apresentados para suportar o pedido eram insuficientes.
French: En outre, le CHMP a émis des réserves quant aux autres ingrédients du médicament, à leur impact sur la sécurité à long terme, notamment chez les enfants, et à la stabilité et la stérilité de la solution une fois reconstituée.
Portuguese: Além disso, o CHMP tinha preocupações relativamente a outros componentes do medicamento, ao seu impacto na segurança a longo prazo, particularmente em crianças, e a quão estável e estéril seria a solução uma vez preparada.
French: Les formulations ophtalmiques (pour l'œil) de mercaptamine sont préparées localement et utilisées pour le traitement des symptômes oculaires.
Portuguese: As formulações oftálmicas (para os olhos) de mercaptamina são preparadas no local e utilizadas no tratamento dos sintomas oculares.
French: Dropcys a été désigné comme étant un «médicament orphelin» (médicament utilisé pour les maladies rares) le 15 octobre 2014 pour le traitement de la cystinose.
Portuguese: O Dropcys foi designado «medicamento órfão» (medicamento utilizado em doenças raras) em 15 de outubro de 2014 para o tratamento da cistinose.
French: Le comité a confirmé son avis selon lequel l'efficacité de Dropcys dans le traitement des dépôts dans la cornée n'avait pas été suffisamment démontrée et qu'il subsistait des problèmes non résolus par rapport à la formulation, à la sécurité à long terme et à la stérilité du médicament.
Portuguese: O Comité confirmou o parecer de que a eficácia do Dropcys no tratamento de depósitos na córnea não tinha sido suficientemente demonstrada e de que existiam questões por resolver relativamente à formulação e segurança a longo prazo e à esterilidade do medicamento.
French: La mercaptamine étant utilisée depuis de nombreuses années pour traiter la cystinose et son utilisation étant bien établie, le demandeur a présenté des données provenant de la littérature médicale afin de justifier sa demande pour Dropcys.
Portuguese: Dado que a mercaptamina é utilizada há vários anos no tratamento da cistinose e que o seu uso se encontra bem estabelecido, o requerente apresentou dados da literatura médica para suportar o seu pedido para Dropcys.
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y a actuellement aucun essai clinique et aucun programme d'utilisation empathique de Dropcys.
Portuguese: A empresa informou o CHMP de que não existem ensaios clínicos ou programas de uso compassivo em curso com o Dropcys.
French: Le 17 décembre 2015, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a émis un avis négatif, recommandant le refus de l'autorisation de mise sur le marché pour le médicament Dropcys, destiné à prévenir et traiter l'accumulation d'un acide aminé, la cystéine, dans la cornée (la couche transparente recouvrant l'œil).
Portuguese: Em 17 de dezembro de 2015, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) adotou um parecer negativo, recomendando a recusa da Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento Dropcys, destinado à prevenção e ao tratamento da acumulação do aminoácido cistina na córnea (a camada transparente na parte da frente do olho).
French: L'accumulation de cristaux de cystéine à l'intérieur des cellules de la cornée peut endommager les yeux et provoquer de graves problèmes de vue.
Portuguese: A acumulação de cristais de cistina no interior das células da córnea pode danificar os olhos e causar problemas de visão graves.
French: Après avoir passé en revue les motifs de cette requête, le CHMP a réexaminé son avis initial et confirmé la recommandation de refus de l'octroi d'autorisation de mise sur le marché, le 1er avril 2016.
Portuguese: Após avaliar os fundamentos do pedido, o CHMP reexaminou o parecer inicial e, em 1 de abril de 2016, confirmou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado.
French: Bien que le rôle des collyres à base de mercaptamine utilisés dans le traitement des dépôts dans la cornée apparaisse comme suffisamment démontré à travers la littérature, les recommandations cliniques actuelles et leur utilisation de routine dans des préparations hospitalières, il existe peu de données en faveur de l'efficacité de la concentration de mercaptamine utilisée dans Dropcys (solution à 0,1 %).
Portuguese: Embora o papel do colírio de mercaptamina no tratamento de depósitos na córnea pareça estar suficientemente sustentado pela literatura, pelas atuais recomendações clínicas e pelo seu uso rotineiro em preparações hospitalares, existiam poucos dados que sustentassem a eficácia da concentração de mercaptamina utilizada no Dropcys (solução a 0,1 %).
French: La cystinose est une maladie héréditaire rare causée par l'accumulation d'une substance appelée la cystéine, qui forme des cristaux à l'intérieur des cellules, notamment les cellules de la cornée et des reins.
Portuguese: A cistinose é uma doença hereditária rara causada pela acumulação de uma substância designada cistina, que forma cristais no interior das células, em particular nas células da córnea e dos rins.
French: Le CHMP a ainsi réaffirmé sa précédente recommandation selon laquelle l'autorisation de mise sur le marché devait être refusée pour ce médicament.
Portuguese: Deste modo, o CHMP reafirmou a sua recomendação anterior de que seja recusada a Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento.
French: Lors de l'application du médicament dans l'œil, la quantité de cystéine dans les cellules de la cornée devait baisser, limitant ainsi les dommages au niveau de l'œil.
Portuguese: Estava previsto que, quando o medicamento fosse aplicado no olho, a quantidade de cistina nas células da córnea fosse reduzida, limitando o grau de danos oculares.
French: Les médicaments contenant du chlorhydrate de mercaptamine sont autorisés dans l'UE pour une utilisation dans le traitement de la cystinose.
Portuguese: Os medicamentos que contêm cloridrato de mercaptamina estão autorizados na UE para uso por via oral no tratamento da cistinose.
French: Par conséquent, l'avis du CHMP était que les bénéfices de Dropcys n'étaient pas supérieurs à ses risques, et le comité a donc recommandé le refus de l'autorisation de mise sur le marché pour ce médicament.
Portuguese: Por conseguinte, o CHMP considerou que os benefícios do Dropcys não eram superiores aos seus riscos e recomendou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado.
French: Dropcys est un médicament qui contient le principe actif chlorhydrate de mercaptamine (aussi connu sous le nom de chlorhydrate de cystéamine).
Portuguese: O Dropcys é um medicamento que contém a substância ativa cloridrato de mercaptamina (também conhecida por cloridrato de cisteamina).
French: La substance active présente dans Dropcys, le chlorhydrate de mercaptamine, devait réagir avec la cystéine pour la dissoudre et former des substances pouvant être retirées des cellules.
Portuguese: A substância ativa do Dropcys, o cloridrato de mercaptamina, deveria reagir com a cistina dissolvendo-a e formando substâncias que pudessem ser removidas das células.
French: Comment Dropcys devait-il agir?
Portuguese: Como deveria funcionar o Dropcys?
French: Dropcys devait être utilisé pour prévenir et traiter la cystinose affectant la cornée.
Portuguese: O Dropcys destinava-se a ser utilizado na prevenção e no tratamento das cistinoses que afetam a córnea.
French: Dans quel cas Dropcys devait-il être utilisé?
Portuguese: Qual a utilização prevista para o Dropcys?
French: Elle peut solliciter un réexamen de l'avis dans les 15 jours suivant la réception de la notification de cet avis négatif.
Portuguese: Esta poderá requerer o reexame do parecer num prazo de 15 dias após a receção da notificação deste parecer negativo.
French: Au total, la société a présenté les résultats de quatre études principales réalisées auprès de 588 patients.
Portuguese: A empresa apresentou os resultados de 4 estudos principais que incluíram um total de 588 doentes.
French: La société ayant demandé l'autorisation est Renable Pharma Limited.
Portuguese: A empresa que apresentou o pedido de Autorização de Introdução no Mercado é a Renable Pharma Limited.
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour EnCyzix (enclomifène)
Portuguese: Recusa da Autorização de Introdução no Mercado para EnCyzix (enclomifeno)
French: Les principaux critères d'évaluation de l'efficacité étaient la quantité de spermatozoïdes produits et les taux de testostérone.
Portuguese: Os principais parâmetros de eficácia foram a quantidade de espermatozoides produzidos e os níveis de testosterona.
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour EnCyzix (enclomifène) EMA/CHMP/54473/2018
Portuguese: Recusa da Autorização de Introdução no Mercado para EnCyzix (enclomifeno) EMA/CHMP/54473/2018
French: Le 25 janvier 2018, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis négatif et a recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour EnCyzix, un médicament destiné au traitement de l'hypogonadisme hypogonadotrope chez l'homme.
Portuguese: Em 25 de janeiro de 2018, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) adotou um parecer negativo e recomendou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento EnCyzix, destinado ao tratamento de hipogonadismo hipogonadotrófico em homens.
French: Les hommes en surpoids atteints d'hypogonadisme hypogonadotrope produisent l'hormone œstrogène en trop grande quantité.
Portuguese: Os homens com excesso de peso com hipogonadismo hipogonadotrófico produzem uma quantidade demasiado elevada da hormona estrogénio.
French: EnCyzix devait être utilisé chez les hommes en surpoids présentant un indice de masse corporelle (IMC) égal ou supérieur à 25 kg/m2.
Portuguese: O EnCyzix destinava-se a ser utilizado em homens com excesso de peso, com um índice de massa corporal (IMC) de pelo menos 25 kg/m2.
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y a actuellement aucun essai clinique ni aucun programme d'utilisation compassionnelle pour EnCyzix.
Portuguese: A empresa informou o CHMP de que não existem ensaios clínicos ou programas de uso compassivo em curso com o EnCyzix.
French: Cela a pour effet d'interrompre la libération d'autres hormones appelées gonadotrophines qui sont nécessaires aux testicules pour produire de la testostérone et fonctionner normalement.
Portuguese: Isto impede a libertação de outras hormonas denominadas gonadotrofinas, que são necessárias para que os testículos produzam testosterona e funcionem normalmente.
French: EnCyzix est un médicament qui contient le principe actif enclomifène.
Portuguese: O EnCyzix é um medicamento que contém a substância ativa enclomifeno.
French: Par conséquent, le CHMP a estimé que les bénéfices d'EnCyzix n'étaient pas supérieurs à ses risques et a donc recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour ce médicament.
Portuguese: Por conseguinte, o CHMP considerou que os benefícios do EnCyzix não eram superiores aos seus riscos e recomendou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado.
French: Les patients avaient reçu soit de l'EnCyzix, soit un placebo (un traitement fictif) avec et sans application d'un gel de testostérone).
Portuguese: Os doentes receberam EnCyzix ou placebo (um tratamento simulado) com e sem a aplicação de testosterona em gel.
French: Il devait se présenter sous la forme de gélules à prendre par voie orale.
Portuguese: O medicamento iria ser disponibilizado na forma de cápsulas para tomar por via oral.
French: En présence de cette maladie, les organes sexuels (les testicules chez l'homme) ne fonctionnent pas correctement et donnent lieu à certains symptômes comme l'infertilité, la baisse de libido, l'impuissance, la fragilité osseuse et la prise de poids.
Portuguese: Nesta doença, os órgãos genitais (os testículos nos homens) não funcionam adequadamente, o que resulta em sintomas tais como infertilidade, desejo sexual reduzido, impotência, ossos enfraquecidos e aumento de peso.
French: EnCyzix devait être utilisé dans le traitement de l'hypogonadisme hypogonadotrope chez l'homme.
Portuguese: Previa-se que o EnCyzix fosse utilizado no tratamento de hipogonadismo hipogonadotrófico em homens.
French: Qu'est-ce qu'EnCyzix?
Portuguese: O que é o EnCyzix?
French: EnCyzix bloque l'œstrogène excédentaire pour permettre la libération de gonadotrophines et le bon fonctionnement des testicules.
Portuguese: O EnCyzix bloqueia os estrogénios em excesso, permitindo a libertação das gonadotrofinas e o funcionamento normal dos testículos.
French: Le CHMP a observé que même si les études ont montré une augmentation des taux de testostérone sous EnCyzix, elles n'ont pas évalué si EnCyzix permettrait d'améliorer certains symptômes comme la résistance osseuse, la prise de poids, l'impuissance et la baisse de libido.
Portuguese: O CHMP observou que, embora os estudos demonstrassem que o EnCyzix aumentava os níveis de testosterona, não avaliaram se o EnCyzix melhoraria sintomas tais como ossos enfraquecidos, aumento de peso, impotência e desejo sexual reduzido.
French: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 janvier 2018
Portuguese: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 de janeiro de 2018 EMA/CHMP/54473/2018 EMEA/H/C/004198
French: Par ailleurs, la prise de ce médicament est associée à un risque de thromboembolie veineuse (problèmes dus à la formation de caillots sanguins dans les veines).
Portuguese: Além disso, existe um risco de tromboembolismo venoso (problemas devido à formação de coágulos de sangue nas veias) associado ao medicamento.
French: Comment EnCyzix agit-il?
Portuguese: Como funciona o EnCyzix?
French: Dans quel cas EnCyzix devait-il être utilisé?
Portuguese: Qual a utilização prevista para o EnCyzix?
French: La société a également comparé les résultats de ces études avec ceux provenant de diverses données historiques.
Portuguese: A empresa também comparou os resultados destes estudos com os resultados de vários dados históricos.
French: Les méthodes de comparaison des résultats des études principales avec les données historiques n'étaient pas satisfaisantes pour montrer que le médicament était efficace.
Portuguese: Os métodos de comparação dos resultados dos estudos principais com os dados históricos não foram satisfatórios para demonstrar a eficácia do medicamento.
French: Quelles sont les conséquences du refus pour les patients participant aux essais cliniques?
Portuguese: Quais as consequências da recusa para os doentes incluídos em ensaios clínicos?
French: Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la modification de la distance parcourue dans le cadre d'un test de marche à pied pendant six minutes, après 24 semaines.
Portuguese: O principal parâmetro de eficácia foi a alteração na distância percorrida num teste de marcha de 6 minutos após 24 semanas.
French: Le comité a estimé que des données supplémentaires étaient nécessaires pour montrer que les très faibles quantités de dystrophine raccourcie produites grâce au traitement par Exondys apportent des bénéfices durables, profitables pour le patient.
Portuguese: O Comité considerou que eram necessários dados adicionais para demonstrar que as quantidades muito baixas da forma encurtada de distrofina produzida como resultado do tratamento com Exondys oferecem benefícios duradouros significativos para o doente.
French: Si vous participez à un essai clinique et si vous souhaitez obtenir des informations complémentaires sur votre traitement, contactez le médecin qui assure votre traitement dans le cadre de l'essai.
Portuguese: Se estiver incluído num ensaio clínico e necessitar de informação adicional sobre o tratamento, contacte o médico que lhe receitou o medicamento.
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour Exondys (étéplirsen) EMA/621972/2018
Portuguese: Recusa da Autorização de Introdução no Mercado para Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
French: Refus de l'autorisation de mise sur le marché pour Exondys (étéplirsen)
Portuguese: Recusa da Autorização de Introdução no Mercado para Exondys (eteplirsen)
French: La société a informé le CHMP qu'il n'y a aucune conséquence pour les patients actuellement inclus dans des essais cliniques utilisant Exondys.
Portuguese: A empresa informou o CHMP de que não existem consequências para os doentes atualmente incluídos em ensaios clínicos com o Exondys.
French: La deuxième étude, qui était un prolongement de la première, incluait les mêmes patients qui avaient tous été traités par Exondys pendant 4 années de plus.
Portuguese: O segundo estudo, uma extensão do primeiro, incluiu os mesmos doentes que foram tratados com Exondys durante mais 4 anos.
French: Exondys est un médicament qui contient le principe actif étéplirsen.
Portuguese: Exondys é um medicamento que contém a substância ativa eteplirsen.
French: Comment Exondys agit-il?
Portuguese: Como funciona Exondys?
French: Dans la première étude, Exondys a été comparé avec un placebo (un traitement fictif) pendant les 24 premières semaines, après quoi tous les patients ont été traités par Exondys.
Portuguese: No primeiro estudo, Exondys foi comparado com um placebo (um tratamento simulado) durante as primeiras 24 semanas, após as quais todos os doentes foram tratados com Exondys.
French: Le CHMP avait des réserves inspirées par le fait que l'étude principale, qui n'incluait pas plus de 12 patients, ne comparait pas Exondys avec le placebo au-delà de 24 semaines, pendant lesquelles il n'y avait aucune véritable différence entre Exondys et le placebo en termes de distance parcourue à pied en six minutes.
Portuguese: O CHMP tinha reservas devido ao facto de o estudo principal, que incluiu apenas 12 doentes, não ter comparado Exondys com o placebo por um período além de 24 semanas, durante as quais não houve qualquer diferença significativa entre Exondys e o placebo na distância percorrida em 6 minutos.
French: 21 septembre 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Portuguese: 21 de setembro de 2018 EMA/621972/2018
French: Exondys a été désigné comme étant un «médicament orphelin» (médicament utilisé pour des maladies rares) le 3 décembre 2008 pour le traitement de la myopathie de Duchenne.
Portuguese: O Exondys foi designado medicamento órfão (medicamento utilizado em doenças raras) em 3 de dezembro de 2008 para o tratamento da DMD.
French: Le 31 mai 2018, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis négatif et a recommandé le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Exondys, un médicament destiné au traitement de la myopathie de Duchenne.
Portuguese: Em 31 de maio de 2018, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) adotou um parecer negativo e recomendou a recusa da autorização de introdução no mercado para o medicamento Exondys, destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
French: Cela signifie que le gène DMD des patients peut fabriquer une forme fonctionnelle de la protéine dystrophine lorsqu'une partie du gène appelée exon 51 n'est pas utilisée.
Portuguese: Isto significa que o gene DMD dos doentes pode criar uma forma funcional da proteína distrofina quando uma parte do gene denominado exão 51 não é utilizada.
French: Par conséquent, le CHMP a estimé que le rapport bénéfice-risque d'Exondys dans le traitement de la myopathie de Duchenne ne pouvait pas être établi et a recommandé que l'autorisation de mise sur le marché soit refusée.
Portuguese: Por conseguinte, o CHMP considerou que não era possível estabelecer uma relação benefício-risco do Exondys para o tratamento da DMD e recomendou a recusa da autorização de introdução no mercado.
French: Qu'est-ce qu'Exondys?
Portuguese: O que é Exondys?
French: La société a présenté les résultats de deux études principales incluant 12 garçons âgés de 7 à 13 ans atteints de la myopathie de Duchenne qui avaient une mutation génétique susceptible d'être traitée par le saut de l'exon 51.
Portuguese: A empresa apresentou os resultados de dois estudos principais que incluíram 12 rapazes dos 7 aos 13 anos de idade com DMD que tinham uma mutação genética suscetível ao skipping do exão 51.
French: Il devait être disponible sous la forme d'une solution concentrée à diluer pour perfusion (goutte-à-goutte) dans une veine.
Portuguese: O medicamento iria ser disponibilizado na forma de concentrado para solução para perfusão (administração gota a gota) numa veia.
French: Les patients atteints de la myopathie de Duchenne ne produisent pas une protéine appelée dystrophine.
Portuguese: Os doentes com DMD não produzem uma proteína denominada distrofina.
French: Dans quel cas Exondys devait-il être utilisé?
Portuguese: Qual a utilização prevista para Exondys?
French: Le médicament permet d'ignorer l'exon 51 et de favoriser ainsi la production d'une forme raccourcie de la dystrophine.
Portuguese: O medicamento permite o skipping do exão 51, promovendo assim a produção de uma forma encurtada de distrofina.
French: Exondys devait être utilisé dans le traitement de la myopathie de Duchenne chez les patients âgés d'au moins 4 ans porteurs d'une mutation (changement) dans le gène DMD permettant un traitement par le «saut de l'exon 51».
Portuguese: Previa-se que Exondys fosse utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em doentes a partir dos 4 anos de idade com uma mutação (alteração) no gene DMD que permite um tratamento que envolve o «skipping do exão 51».
French: La société ayant demandé l'autorisation, AVI Biopharma International Ltd, a sollicité un réexamen de l'avis du CHMP le 1er juin Après avoir analysé les motifs de cette requête, le CHMP a réexaminé son avis et a confirmé, le 20 septembre 2018, le refus de l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché.
Portuguese: A empresa que apresentou o pedido de autorização, a AVI Biopharma International Ltd, solicitou um reexame do parecer do CHMP em 1 de junho de 2018.
French: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom dystrophine normale, aidant l'organisme à compenser l'absence de la dystrophine, et permettant donc d'atténuer les symptômes de la myopathie de Duchenne.
Portuguese: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom
French: Cette protéine raccourcie est censée agir de façon similaire à la
Portuguese: Espera-se que esta proteína encurtada atue de forma semelhante à distrofina normal, ajudando o organismo a compensar a falta de distrofina e, consequentemente, aliviando os sintomas da DMD.
French: La société a présenté les résultats de deux études principales d'une durée de 4 et 26 semaines.
Portuguese: A empresa apresentou os resultados de 2 estudos principais com a duração de 4 e 26 semanas.
French: Le 10 novembre 2017 EMA/729957/2017 EMEA/H/C/004149
Portuguese: 10 de novembro de 2017 EMA/729957/2017
French: Qu'est-ce que Fanaptum?
Portuguese: O que é o Fanaptum?