FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The registry will monitor accumulating data on efficacy and safety in the treatment of inborn errors in primary bile acid synthesis in infants, children, adolescents and adults due to Sterol 27-hydroxylase (presenting as cerebrotendinous xanthomatosis,
French: Le registre permettra de surveiller les données cumulées d'efficacité et de sécurité dans le traitement des erreurs congénitales de la synthèse d'acides biliaires primaires chez les nourrissons, les enfants, les adolescents et les adultes, dues à des déficits en stérol 27-hydroxylase (se manifestant par une xanthomatose cérébrotendineuse, XCT), en 2- (ou α-)
English: Inborn errors of primary bile acid synthesis involve congenital defects in the primary enzymes responsible for catalysing key reactions in the synthesis of cholic and chenodeoxycholic acids.
French: Les erreurs congénitales de la synthèse des acides biliaires primaires impliquent des déficits congénitaux dans les enzymes primaires catalysant des réactions essentielles de la synthèse de l'acide cholique et de l'acide chénodésoxycholique.
English: Adverse reactions in patients (both adults and children) receiving cholic acid are generally mild to moderate in severity; the main reactions observed are given in the table below.
French: Les effets indésirables chez les patients (adultes et enfants) traités par de l'acide cholique sont en général d'intensité légère à modérée; les principaux effets observés sont présentés dans le tableau cidessous.
English: Kolbam is indicated for the treatment of inborn errors in primary bile acid synthesis due to Sterol 27hydroxylase (presenting as cerebrotendinous xanthomatosis, CTX) deficiency, 2- (or α-) methylacylCoA racemase (AMACR) deficiency or Cholesterol 7α-hydroxylase (CYP7A1) deficiency in infants, children and adolescents aged 1 month to 18 years and adults.
French: Kolbam est indiqué pour le traitement des anomalies congénitales de la synthèse des acides biliaires primaires dues à un déficit en stérol 27-hydroxylase (se manifestant par une xanthomatose cérébrotendineuse, XCT), en 2- (ou α-) méthylacyl-CoA racémase (AMACR) ou en cholestérol 7αhydroxylase (CYP7A1), chez les nourrissons, les enfants et les adolescents âgés d'un mois à dix-huit ans et chez les adultes.
English: Packs containing 90 capsules.
French: Les boîtes contiennent 90 gélules.
English: The concentrations of the abnormal bile acid metabolites synthesised subsequently should be determined.
French: Les concentrations des métabolites anormaux des acides biliaires synthétisés suite au déficit doivent être mesurées.
English: Height and weight showed similar improvements.
French: Des améliorations similaires ont été obtenues pour l'analyse de la taille et du poids.
English: What you need to know before you use Kolbam 3.
French: Quelles sont les informations à connaître avant d'utiliser Kolbam?
English: Any conjugated cholic acid not absorbed in the ileum will pass into the lower intestine where it may be subject to bacterial metabolism, principally deconjugation and 7-dehydroxylation.
French: Tout acide cholique conjugué non absorbé dans l'iléon passe dans le colon, où il peut être métabolisé par des bactéries, principalement par déconjugaison et par 7-déshydroxylation.
English: • Slight tingling (pruritus)
French: • légères démangeaisons (prurit)
English: Propylene Glycol (E1520) Strong Ammonia Solution (E527) Potassium Hydroxide (E525) Black Iron Oxide (E172)
French: Gommes laques (E904) Propylèneglycol (E1520) Solution concentrée d'ammoniaque (E527) Hydroxyde de potassium (E525) Oxyde de fer noir (E172)
English: Therapeutic efficacy and safety of cholic acid treatment in patients with inborn errors of bile acid metabolism were evaluated.
French: L'efficacité thérapeutique et la sécurité du traitement par l'acide cholique ont été évaluées chez des patients présentant des erreurs congénitales du métabolisme des acides biliaires.
English: In Study CAC-91-10-10 the efficacy analysis showed that treatment with cholic acid significantly improved (i.e., decreased) urinary bile acid excretion in patients with single enzyme defects.
French: Dans l'étude CAC-91-10-10, l'analyse de l'efficacité a montré que le traitement par l'acide cholique a induit une amélioration significative (c'est-à-dire une diminution) de l'excrétion d'acides biliaires urinaires chez les patients présentant des déficits en une seule enzyme.
English: For infants and children who cannot swallow capsules, the capsule may be opened gently and the contents mixed with food.
French: Pour les nourrissons et les enfants qui ne peuvent pas avaler les gélules, celles-ci peuvent être ouvertes avec précaution et leur contenu peut être mélangé avec des aliments.
English: Aluminium-based antacids have been shown to adsorb bile acids in vitro and may be expected to reduce the levels of cholic acid in the same manner as the bile acid sequestering agents.
French: Il a été montré que les anti-acides à base d'aluminium adsorbent les acides biliaires in vitro et sont susceptibles de réduire les taux d'acide cholique par le même mécanisme que les séquestrants des acides biliaires.
English: Concurrent with the disappearance of atypical bile acid metabolites, there is a consistent reduction and normalization in serum liver enzymes.
French: Simultanément à la disparition des métabolites atypiques d'acides biliaires, il y a une réduction constante et une normalisation des enzymes hépatiques sériques.
English: For babies and children who cannot swallow capsules, open the capsule by gently twisting it and add the contents to infant formula, expressed breast milk or fruit puree in a suitable clean container.
French: Pour les bébés et les enfants qui ne peuvent pas avaler les gélules, ouvrez la gélule en la tordant avec précaution et ajoutez le contenu dans du lait maternisé, du lait tiré du sein ou de la purée de fruit dans un récipient adapté propre.
English: Conjugated cholic acid is secreted into bile and will pass into the small intestine where, in association with other components of bile, it will perform its principal digestive function.
French: L'acide cholique conjugué est sécrété dans la bile, puis passe dans l'intestin grêle, où, associé à d'autres composants de la bile, il assure sa fonction digestive principale.
English: Deconjugated cholic acid and deoxycholic acid, the product of 7-dehydroxylation, are passively absorbed in the lower intestine and carried back to the liver in portal blood, where reconjugation will take place.
French: L'acide cholique déconjugué et l'acide désoxycholique, le produit de la 7-déshydroxylation, sont absorbés passivement dans le colon et retournent au foie par la veine porte, où ils sont reconjugués.
English: Ciclosporin alters the pharmacokinetics of cholic acid by inhibition of the hepatic uptake and hepatobiliary secretion of bile acids, as well as via its pharmacodynamics by inhibiting cholesterol 7α-hydroxylase.
French: La ciclosporine modifie les propriétés pharmacocinétiques de l'acide cholique par inhibition de l'absorption hépatique et de la sécrétion hépatobiliaire des acides biliaires, ainsi que par ses propriétés pharmacodynamiques d'inhibition de la cholestérol 7α-hydroxylase.
English: Treatment with exogenous cholic acid is intended to replace physiological bile acid in cases of inborn errors of bile acid synthesis.
French: Le traitement par de l'acide cholique exogène est destiné à remplacer les acides biliaires physiologiques dans les cas d'erreurs congénitales de la synthèse d'acides biliaires.
English: Serum transaminases were below the ULN for most patients (71-100%) at baseline and for most patients (86%) at the worst post-baseline assessment and for all patients (100%) at the best post-baseline assessment.
French: Les taux de transaminases sériques étaient inférieurs à la LSN chez la majorité des patients (71-100 %) à l'inclusion, chez la majorité des patients (86 %) lors de l'évaluation des moins bonnes valeurs obtenues post-inclusion, et chez tous les patients (100 %) lors de l'évaluation des meilleures valeurs obtenues post-inclusion.
English: Therefore use of phenobarbital in patients treated with cholic acid is contraindicated (see section 4.3).
French: L'utilisation de phénobarbital chez les patients traités par l'acide cholique est donc contre-indiquée (voir rubrique 4.3).
English: • Sterol 27-hydroxylase deficiency (presenting as CTX)
French: • déficit en stérol 27-hydroxylase (se manifestant par une XCT),
English: Children Cholic acid has not been studied for safety and effectiveness in babies under one month of age.
French: L'acide cholique n'a pas fait l'objet d'études de sécurité et d'efficacité chez les bébés âgés de moins d'un mois.
English: Treatment with oral cholic acid stimulates bile flow and secretion, inhibits production and accumulation of hepatotoxic and cholestatic bile acid precursors and facilitates fat absorption without toxic side effects at therapeutic doses.
French: Le traitement par l'acide cholique oral stimule le flux et la sécrétion de bile, inhibe la production et l'accumulation de précurseurs hépatotoxiques et cholestatiques d'acides biliaires et facilite l'absorption des graisses sans effets indésirables toxiques aux doses thérapeutiques.
English: The safety and efficacy of cholic acid in elderly patients has not been established.
French: La sécurité et l'efficacité de l'acide cholique chez les sujets âgés n'ont pas été établies.
English: Efficacy was demonstrated in two ways: (a) treatment with cholic acid leads to an improvement in liver function as demonstrated by improved liver function test values, (b) Fast Atom Bombardment-Mass Spectrometry (FAB-MS) data demonstrated efficacy by showing that cholic acid treatment led to a suppression of the abnormal urine bile acids that initially led to the diagnosis.
French: L'efficacité a été démontrée de deux manières: (a) le traitement par l'acide cholique induit une amélioration de la fonction hépatique, comme l'ont démontré les résultats des tests de la fonction hépatique; (b) les données de spectrométrie de masse avec ionisation par bombardement d'atomes rapides (FABMS) ont démontré l'efficacité en indiquant que le traitement par l'acide cholique a induit une suppression des acides biliaires anormaux urinaires ayant initialement conduit au diagnostic.
English: Oestrogens, oral contraceptives and clofibrate (and perhaps other lipid-lowering substances) increase hepatic cholesterol secretion and encourage cholesterol gallstone formation and hence may counteract the effectiveness of cholic acid.
French: Les œstrogènes, les contraceptifs oraux et le clofibrate (et peut-être d'autres substances hypolipidémiantes) augmentent la sécrétion hépatique de cholestérol et favorisent la formation de calculs biliaires de cholestérol; ils peuvent donc inhiber l'efficacité de l'acide cholique.
English: Of the 41 patients described above that were treated in Study CAC-002-01, 13 patients discontinued: 8 due to AEs, 1 for lack/loss of efficacy, 1 was lost to follow-up, and 3 withdrew consent.
French: Parmi les 41 patients décrits ci-dessus qui ont été traités dans le cadre de l'étude CAC-002-01, 13 patients sont sortis de l'étude : 8 en raison d'EI, 1 pour manque/perte d'efficacité, 1 patient a été perdu de vue et 3 ont retiré leur consentement.
English: Cholic acid down-regulates bile acid biosynthesis via activation of farnesoid X receptor, which represses transcription of the CYP7A1 gene encoding cholesterol 7α-hydroxylase, the rate-limiting enzyme of bile acid synthesis.
French: L'acide cholique exerce une régulation négative sur la biosynthèse d'acides biliaires en activant le récepteur X farnésoïde, qui réprime la transcription du gène CYP7A1 codant pour la cholestérol 7α-hydroxylase, l'enzyme limitante de la synthèse des acides biliaires.
English: The rationale for cholic acid therapy is improvement of bile flow and fat absorption and restoration of a physiologic feedback inhibition on bile acid synthesis, lowering the production of toxic bile acid precursors.
French: La logique du traitement par l'acide cholique est l'amélioration du flux de bile et de l'absorption des graisses et la restauration d'une inhibition physiologique par rétrocontrôle de la synthèse des acides biliaires, réduisant la production de précurseurs toxiques des acides biliaires.
English: In Study CAC-002-01 for patients overall with single-enzyme defects, urinary bile acids and serum transaminases did not change significantly from baseline to worst post-baseline value.
French: Globalement, chez les patients de l'étude CAC-002-01 qui présentaient un déficit en une seule enzyme, les taux d'acides biliaires urinaires et de transaminases sériques n'ont pas évolué significativement entre l'inclusion et la moins bonne valeur obtenue post-inclusion.
English: If administration of ciclosporin is considered necessary, serum and urinary bile acid levels should be closely monitored and the cholic acid dose adjusted accordingly.
French: Si l'administration de ciclosporine est jugée nécessaire, les taux sériques et urinaires des acides biliaires doivent être étroitement surveillés et la dose d'acide cholique doit être ajustée en conséquence.
English: • Sterol 27-hydroxylase deficiency (presenting as CTX; n=5)
French: • déficit en stérol 27-hydroxylase (se manifestant par une XCT ; n = 5),
English: The cholic acid dose for patients with familial hypertriglyceridaemia will have to be established and adjusted as necessary; an elevated dose may be required in order to suppress urinary bile acids (see section 4.4).
French: La dose d'acide cholique chez les patients atteints d'hypertriglycéridémie familiale devra être déterminée et ajustée si nécessaire, une dose élevée pouvant être nécessaire pour supprimer les acides biliaires urinaires (voir rubrique 4.4).
English: Of the 52 patients described above that were included in Study CAC-91-10-10 during the 17-year study period, 6 died, 3 had no evidence of treatment, 4 terminated the study, 10 were lost to follow-up, and for 1, data retrieval was unsuccessful.
French: Parmi les 52 patients décrits ci-dessus qui ont été inclus dans l'étude CAC-91-10-10 sur la durée de l'étude de 17 ans, 6 sont décédés, 3 ne présentaient pas de signe manifeste de traitement, 4 ont terminé l'étude, 10 n'ont pas pu être suivis et, pour un patient, il n'a pas été possible de récupérer les données.
English: White 185 ml HDPE bottle induction-sealed with a 38 mm white, child-resistant closure consisting of a HDPE grooved screw cap and induction seal (cardboard, wax and aluminium foil) liner.
French: Flacon blanc (PEHD) de 185 ml scellé par une fermeture sécurité enfant, blanche de 38 mm, consistant en un bouchon à vis rainuré (PEHD) et un opercule scellé (carton, cire et aluminium).
English: The pharmacodynamic action of cholic acid is feedback inhibition of the synthesis of toxic partial bile acid biosynthetic products that result from blockages in the normal bile acid synthetic pathway.
French: L'effet pharmacodynamique de l'acide cholique est une inhibition par rétrocontrôle de la synthèse de produits toxiques d'une biosynthèse partielle d'acides biliaires résultant de blocages de la voie de synthèse normale des acides biliaires.
English: CTX), 2- (or α-) methylacyl-CoA racemase (AMACR) and Cholesterol 7α hydroxylase (CYP7A1) deficiencies.
French: méthylacyl-CoA racémase (AMACR) et en cholestérol 7α-hydroxylase (CYP7A1).
English: The use of cholic acid may be considered during pregnancy if your doctor considers that the benefits to you outweigh any possible risk.
French: L'utilisation d'acide cholique peut être envisagée pendant la grossesse, si votre médecin considère que les bénéfices pour vous sont supérieurs au risque possible.
English: Of the 49 patients with a single enzyme defect treated in Study CAC-91-10-10 and included in the safety analysis, 42 had at least one pre- and one post-treatment assessment for urine bile acids and liver function tests; height and weight and were included in the primary efficacy analysis.
French: Parmi les 49 patients présentant un déficit en une seule enzyme traités dans le cadre de l'étude CAC91-10-10 et inclus dans l'analyse de la sécurité, 42 ont fait l'objet au moins d'une évaluation avant et après traitement des acides biliaires urinaires et de tests de la fonction hépatique ; la taille et le poids ont été inclus dans l'analyse d'efficacité primaire.
English: For infants and children who cannot swallow capsules, the capsules may be opened and the content added to infant formula or juice.
French: Chez les nourrissons et les enfants qui ne peuvent pas avaler des gélules, les gélules peuvent être ouvertes et le contenu ajouté à du lait maternisé ou à du jus de fruit.
English: MARKETING AUTHORISATION HOLDER Retrophin Europe Limited, Palmerston House, Fenian Street Dublin 2, Ireland
French: TITULAIRE DE L'AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHÉ Retrophin Europe Limited, Palmerston House, Fenian Street Dublin 2, Irlande
English: Cholic acid can be used during breastfeeding if the doctor considers that the benefits to the patient outweigh the possible risk.
French: L'acide cholique peut être utilisé pendant l'allaitement si le médecin estime que les bénéfices pour la patiente sont supérieurs au risque possible.
English: The use of cholic acid may be considered during pregnancy if the doctor considers that the benefits to the patient outweigh the possible risk.
French: L'utilisation d'acide cholique peut être envisagée pendant la grossesse, si le médecin estime que les bénéfices pour la patiente sont supérieurs au risque possible.
English: There is insufficient information on the excretion of cholic acid and its metabolites in human milk.
French: Les données relatives à l'excrétion de l'acide cholique et de ses métabolites dans le lait maternel sont très limitées.
English: Silicified microcrystalline cellulose
French: Mélange de cellulose microcristalline et de silice colloïdale Stéarate de magnésium
English: Skin and subcutaneous tissue disorders Skin lesion Pruritus
French: Affections de la peau et du tissu souscutané lésion cutanée prurit fréquent fréquence indéterminée
English: The cholic acid dose for patients with familial triglyceridaemia will have to be established and adjusted as necessary (see section 4.2).
French: La dose d'acide cholique chez les patients atteints d'hypertriglycéridémie familiale devra être déterminée et ajustée si nécessaire (voir rubrique 4.2).
English: WHAT YOU NEED TO KNOW BEFORE YOU TAKE KOLBAM
French: QUELLES SONT LES INFORMATIONS À CONNAÎTRE AVANT DE PRENDRE KOLBAM?
English: In patients with CTX (N=3), urinary bile acids at baseline were normal for 1 patient and elevated for 2 patients, elevated for all patients in the worst post-treatment analysis, and normal in the best postbaseline assessment for all 3 patients.
French: Chez les patients présentant une XCT (N = 3), le taux d'acides biliaires urinaires était normal chez 1 patient et élevé chez 2 patients à l'inclusion, élevé chez tous les patients d'après l'analyse des moins bonnes valeurs obtenues post-traitement, et normal chez les 3 patients d'après l'analyse des meilleures valeurs obtenues post-inclusion.
English: Of the 53 patients treated, 41 (77%) presented with disorders in primary bile acid synthesis including sterol 27-hydroxylase deficiency (presenting as CTX; n=8) and AMACR deficiency (n=1).
French: Parmi les 53 patients traités, 41 (77 %) présentaient des troubles de la synthèse des acides biliaires primaires, notamment un déficit en stérol 27-hydroxylase (se manifestant par une XCT ; n = 8) et un déficit en AMACR (n = 1).
English: Statistically significant changes were seen in the baseline to the best post-baseline analysis of urinary bile acids, with substantial decreases in marked, significant, and slight abnormalities as well as increases in normal spectra.
French: Des variations statistiquement significatives ont été observées lors de l'analyse comparant les valeurs à l'inclusion aux meilleures valeurs obtenues par la suite, avec des modifications importantes dans les groupes « anomalies importantes », « anomalies significatives » et « légères anomalies », ainsi que des augmentations dans le groupe « sans anomalie ».
English: Kolbam 250 mg: Each capsule contains 250 mg of cholic acid.
French: Kolbam 250 mg : chaque gélule contient 250 mg d'acide cholique.
English: There are no data on the effects of cholic acid on fertility.
French: Il n'existe pas de données sur les effets de l'acide cholique sur la fertilité Aux doses thérapeutiques, aucun effet sur la fertilité n'est attendu.
English: How to use Kolbam
French: Comment utiliser Kolbam?
English: This medicinal product has been authorised under ‘exceptional circumstances,' which means that, due to the rarity of the disease and for ethical reasons, it has not been possible to obtain complete information on this medicinal product.
French: Cela signifie qu'en raison de la rareté de cette maladie et pour des raisons éthiques, il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes concernant ce médicament.
English: The 250 mg capsules are white (black imprint “ASK002” and “250mg”).
French: Les gélules de 250 mg sont blanches (inscription noire "ASK002» et «250 mg»).
English: Malaise
French: Allaitement
English: The 50 mg capsules are orange (black imprint “ASK001” and “50mg”).
French: Les gélules de 50 mg sont de couleur orange (inscription noire "ASK001» et «50 mg»).
English: Conjugated cholic acid is absorbed in the ileum via transporters, passed back to the liver, and enters another cycle of enterohepatic circulation.
French: L'acide cholique conjugué est absorbé dans l'iléon via des transporteurs, revient dans le foie, et entre dans un nouveau cycle entérohépatique.
English: MARKETING AUTHORISATION NUMBER EU/1/13/895/001
French: NUMÉRO D'AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHÉ EU/1/13/895/001
English: Gastrointestinal disorders
French: Affections gastro-intestinales diarrhées
English: Conjugated cholic acid is absorbed in the ileum via transporters , passed back to the liver and enters another cycle of enterohepatic circulation.
French: L'acide cholique conjugué est absorbé dans l'iléon via des transporteurs, revient dans le foie et entre dans un nouveau cycle entérohépatique.
English: Patients with newly diagnosed, or a family history of, familial hypertriglyceridaemia may have poor absorption of cholic acid from the intestine.
French: Chez les patients présentant une hypertriglycéridémie familiale nouvellement diagnostiquée ou des antécédents familiaux de cette maladie, l'absorption intestinale de l'acide cholique est susceptible d'être faible.
English: MARKETING AUTHORISATION NUMBER EU/1/13/895/002
French: NUMÉRO D'AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHÉ EU/1/13/895/002
English: Mild peripheral neuropathy
French: Affections du système nerveux neuropathie périphérique légère
English: Kolbam 50 mg hard capsules Kolbam 250 mg hard capsules cholic acid
French: Kolbam 50 mg gélules Kolbam 250 mg gélules acide cholique
English: Urinary bile acids were normal for all patients (100%) at baseline and worst post-baseline assessments, and for most patients (88%) at the best post-baseline assessment; 1 patient (12%) had a slight elevation of urinary bile acids at best post-baseline assessment.
French: Les taux d'acides biliaires urinaires étaient normaux chez tous les patients (100 %) à l'inclusion et lors de l'évaluation des moins bonnes valeurs obtenues post-inclusion, et chez la majorité des patients (88 %) lors de l'évaluation des meilleures valeurs obtenues post-inclusion.
English: Mean total bilirubin values remained stable in the baseline to worst post-baseline value analysis and decreased in the baseline to best post-baseline analysis.
French: Les valeurs moyennes pour la bilirubine totale sont également restées stables d'après l'analyse consistant à comparer les valeurs en ligne de base et les valeurs les moins bonnes obtenues par la suite, et ont diminué d'après l'analyse comparant les valeurs à l'inclusion aux meilleures valeurs obtenues par la suite.