FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: c Severe infections are those requiring or prolonging hospitalisation.
Norwegian Bokmål: c Alvorlige infeksjoner som krever innleggelse eller forlengelse av innleggelse.
English: Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Norwegian Bokmål: Karsinogenisitetsstudier er ikke utført da det ikke finnes passende dyremodell til vurdering av tumorpotensiale for Strimvelis som følge av manglende evne til å oppnå langsiktig ”engraftment” av transduserte celler hos mus.
English: ADA activity remained increased throughout the duration of the 3 year follow up.
Norwegian Bokmål: ADA-aktiviteten forble økt gjennom hele oppfølgingsperioden på 3 år.
English: The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Norwegian Bokmål: Mesteparten ble rapportert under oppfølgningsperioden fra 3 måneder til 3 år og var forbigående med unntak av hypotyreodisme og positive ANA-tester.
English: Successful generation of T cells after Strimvelis is also likely to be affected by residual thymic function which can become impaired in older children.
Norwegian Bokmål: Vellykket dannelse av T-celler etter behandling med Strimvelis kan også påvirkes av residual thymusfunksjon som kan bli svekket hos eldre barn.
English: A medicine called busulfan is given four times a day for two days (total of 8 doses)
Norwegian Bokmål: Et legemiddel kalt busulfan gis fire ganger daglig i to dager (8 doser i alt)
English: The period of administration is approximately 20 minutes (see section 6.6).
Norwegian Bokmål: Administrering varer i ca. 20 minutter (se pkt.
English: History of previous gene therapy.
Norwegian Bokmål: Tidligere genterapi.
English: Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) or presence of any other transmissible infectious agent listed in the current EU Cell and Tissue Directive prior to bone marrow harvest.
Norwegian Bokmål: Positiv test for humant immunsviktvirus (HIV) eller tilstedeværelse av andre overførbare smittsomme stoffer som er nevnt i gjeldende EU-direktiv for humane celler og vev før høsting av beinmarg .
English: The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Norwegian Bokmål: Total busulfandose er 4 mg/kg fordelt på 8 doser à 0,5 mg/kg.
English: Strimvelis should be used with caution in patients older than 6 years and 1 month and younger than 6 months as there are no data from clinical trials in these age ranges.
Norwegian Bokmål: Strimvelis må brukes med forsiktighet hos pasienter over 6 år og 1 måned og pasienter under 6 måneder da det ikke er data fra kliniske studier i disse aldersgruppene.
English: A cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells.
Norwegian Bokmål: En uklar til klar, fargeløs til rosa dispersjon av celler.
English: In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
Norwegian Bokmål: I kliniske studier med genterapi for andre sykdommer (ikke ADA-SCID), utviklet enkelte pasienter leukemi eller andre typer for kreft i blodet.
English: What Strimvelis looks like and contents of the pack
Norwegian Bokmål: Hvordan Strimvelis ser ut og innholdet i pakningen
English: dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
Norwegian Bokmål: dAXP resultatene er basert på en responsanalyse av prosentandelen av pasientene som etter genterapi hadde definisjon på tilstrekkelig metabolsk avgiftning, derfor er baseline verdien ikke relevant.
English: • if there were not enough of the right type of cells to make the medicine
Norwegian Bokmål: • dersom det ikke er nok av riktig type celler for fremstilling av legemidlet
English: Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Norwegian Bokmål: Strimvelis hører til en type medisin som kalles genterapi.
English: This is because Strimvelis is a gene therapy product.
Norwegian Bokmål: Dette fordi Strimvelis er et genterapiprodukt.
English: It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
Norwegian Bokmål: Strimvelis ved å innføre et nytt gen i cellene.
English: Reproductive and developmental studies have not been conducted.
Norwegian Bokmål: Reproduksjons- og utviklingsstudier er ikke utført.
English: They are all caused by the immune system becoming over-active and attacking the body's own tissues.
Norwegian Bokmål: Disse er forårsaket av et overaktivt immunsystem som angriper kroppens eget vev.
English: Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
Norwegian Bokmål: Vanligvis er eldre pasienter mindre i stand til å donere høyt antall CD34+-celler, noe som medfører at de ikke kan behandles.
English: Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Norwegian Bokmål: Overflater og materiale som kan har vært i kontakt med Strimvelis skal dekontamineres med et passende desinfeksjonsmiddel.
English: n/a - not applicable.
Norwegian Bokmål: n/a- ikke relevant.
English: DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION Date of first authorisation: 26 May 2016
Norwegian Bokmål: DATO FOR FØRSTE MARKEDSFØRINGSTILLATELSE / SISTE FORNYELSE Dato for første markedsføringstillatelse: 26.05.2018
English: There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
Norwegian Bokmål: Det var ingen negative effekter på overlevelse, hematologiske parametre, eller histopatologi av viktige organer bortsett fra vekttap og atrofi i testikler og ovarier i samsvar med administrasjon av busulfan.
English: Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
Norwegian Bokmål: Strimvelis bør brukes med forsiktighet hos pasienter med overfølsomhet for aminoglykosider eller bovint serum albumin.
English: The long term effects and durability of response to Strimvelis on ADA-SCID are unknown (see section 5.1).
Norwegian Bokmål: Langtidsvirkningene og varighet av respons på Strimvelis ved ADA-SCID er ukjent (se pkt.
English: CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT Total cell number:
Norwegian Bokmål: INNHOLD ANGITT ETTER VEKT, VOLUM ELLER ANTALL DOSER Total antall celler:
English: As this medicine will be given by a qualified doctor, they are responsible for correct disposal of the product.
Norwegian Bokmål: Dette legemidlet gis av en kvalifisert lege som er ansvarlig for riktig avfallshåndtering av produktet.
English: Low levels of human cells and vector sequences were also detected in non-haematopoietic organs consistent with the presence of blood containing transduced human cells.
Norwegian Bokmål: Lave nivåer av humane celler og vektorsekvenser ble påvist i ikkebloddannende organer i samsvar med forekomst av blod inneholdende transduserte humane celler.
English: No cases of leukaemia or myelodysplasia have been reported following treatment with Strimvelis.
Norwegian Bokmål: Ingen tilfeller av leukemi eller myelodysplasi har blitt rapportert etter behandling med Strimvelis.
English: Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
Norwegian Bokmål: Strimvelis transporteres direkte til sykehuset der infusjonen administeres.
English: In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
Norwegian Bokmål: I slike tilfeller vil legen gi deg (eller ditt barn) stamcelleerstatning fra reserveprøven som ble tatt ut og lagret før behandlingen startet (se også avsnitt 3, Hvordan du bruker Strimvelis).
English: e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
Norwegian Bokmål: e Ved baseline hadde 9 av 11 (82 %) pasienter dAXP <100 nmol/ml.
English: The safety of Strimvelis was evaluated in 18 subjects, with a median duration of follow-up of 7 years.
Norwegian Bokmål: Sikkerheten av Strimvelis ble vurdert hos 18 pasienter med en median oppfølging på 7 år.
English: Negative test results are required on at least 3 sequential occasions over a period of at least 4 weeks, after completion of treatment for hepatitis C, with the final test conducted no more than 3 days prior to cell harvest.
Norwegian Bokmål: Det må være negativt resultat på minst 3 påfølgende tester over en periode på minst 4 uker etter seponering av behandling for hepatitt C. Siste test må tas i løpet av de siste 3 dager før høsting av cellene.
English: When
Norwegian Bokmål: Når
English: Store at 15-30°C
Norwegian Bokmål: Oppbevares ved 15-30°C
English: Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
Norwegian Bokmål: Strimvelis brukes til å behandle en alvorlig lidelse som kalles ADA-SCID (”Adenosine DeaminaseSevere Combined Immune Deficiency”).
English: Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
Norwegian Bokmål: Pasienter bør overvåkes nøye for forekomst av alvorlige og opportunistiske infeksjoner, rekonstituering av immunparametere og behovet for substitusjonsbehandling med intravenøs immunglobulin (IVIG); i tilfelle manglende respons, anbefales det å innføre andre ADA-SCID behandlinger under tilsyn av lege.
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed.
Norwegian Bokmål: De lokale retningslinjer for biosikkerhet skal følges.
English: Strimvelis is made specially from the patient's own cells.
Norwegian Bokmål: Strimvelis er spesielt fremstilt fra pasientens egne celler.
English: Strimvelis is for intravenous infusion.
Norwegian Bokmål: Strimvelis er til intravenøs infusjon.
English: Post treatment
Norwegian Bokmål: Etter behandling
English: Precautions to be taken before manipulating or administering the product
Norwegian Bokmål: Forsiktighetsregler før håndtering og administrering av legemidlet
English: It is recommended that 0.5 mg/kg intravenous busulfan be administered every 6 hours on two consecutive days starting three days before administration of Strimvelis.
Norwegian Bokmål: Intravenøs administrering av busulfan 0,5 mg/kg er anbefalt hver 6.time i to påfølgende dager hvor man starter tre dager før administrering av Strimvelis.
English: It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Norwegian Bokmål: Pre-medisinering Intravenøs administrering av antihistamin er anbefalt 15-30 minutter før infusjon med Strimvelis.
English: Milan Italy
Norwegian Bokmål: Milano Italia
English: Interventionfree survival in this pivotal population (defined as survival without the requirement for long-term (≥3 month) re-introduction of PEG-ADA, or stem cell transplant) was 92% (11/12 subjects) (82% (14/17 subjects) for integrated population).
Norwegian Bokmål: Intervensjonsfri overlevelse i denne pivotale populasjon (definert som overlevelse uten behov for langsiktig (≥ 3 måneder) gjenopptak av PEG-ADA, eller stamcelletransplantasjon) var 92 % (11/12 pasienter) (82 % (14/17 pasienter) for den integrerte populasjon).
English: Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
Norwegian Bokmål: Bivirkninger relatert til bruk av sentrale venekateter (CVC) er blitt rapportert (f.eks. alvorlige CVCinfeksjoner og trombose i utstyr).
English: Because it is given soon after it is made, the final results of some of these tests will not be ready before the medicine is given.
Norwegian Bokmål: Når legemidlet gis kort tid etter fremstilling vil det endelige resultatet av enkelte av disse testene ikke være klare før administrering.
English: However, vector insertions into chromosomal regions previously associated with leukaemia in comparable trials of gene therapy in Wiskott Aldrich Syndrome, X-SCID and Chronic Granulomatous Disease have been documented.
Norwegian Bokmål: Imidlertid har innsettelse av vektor i kromosomregioner tidligere vært assosiert med leukemi i sammenlignbare studier med genterapi ved Wiskott Aldrich's syndrom, X-SCID og kronisk granulomatøs sykdom blitt dokumentert.
English: Strimvelis is an autologous cellular therapy.
Norwegian Bokmål: Strimvelis er en autolog celleterapi.
English: After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
Norwegian Bokmål: Etter at legen er blitt informert, må pasientens behandlingsprogram mulig endres (dvs. avslutte kondisjonering med busulfan og/eller administrere stamcellereserve om nødvendig).
English: About 15 to 30 minutes before treatment
Norwegian Bokmål: Ca. 15-30 minutter før behandling
English: This medicine contains genetically-modified cells.
Norwegian Bokmål: Dette legemidlet inneholder genmodifiserte celler.
English: In those patients treated in the pivotal study, the rate of severe infections declined throughout the follow-up period (Table 2).
Norwegian Bokmål: Hos pasienter som ble behandlet i den pivotale studien falt forekomsten av alvorlige infeksjoner i oppfølgingsperioden (tabell 2).
English: Patients who have previously tested positive for hepatitis C can be treated with Strimvelis, provided they demonstrate absence of ongoing infection using a nucleic acid test with a limit of quantification of ≤15 international units/ml.
Norwegian Bokmål: Pasienter som tidligere har testet positivt for hepatitt C kan behandles med Strimvelis, forutsatt at de har vist ikke å ha pågående infeksjon ved bruk av en nukleinsyretest der grensen for kvantifisering er ≤ 15 internasjonale enheter/ml.
English: It works by putting a new gene into stem cells in the bone marrow so they can make ADA.
Norwegian Bokmål: Det virker ved å sette inn et nytt gen i stamcellene i beinmargen så de kan produsere ADA.
English: Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local biosafety requirements.
Norwegian Bokmål: Ikke anvendt legemiddel samt avfall bør destrueres i overensstemmelse med lokale krav for biosikkerhet.
English: It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
Norwegian Bokmål: Prøven lagres, så gis den til pasienten som erstatning av stamceller dersom Strimvelis ikke kan gis eller ikke virker (se ‘Når behandlingen med Strimvelis ikke kan gjennomføres' i avsnitt 2).
English: Rate of severe infections per person year * Excluding data from one patient collected from the time of intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation.
Norwegian Bokmål: Forekomst av alvorlige infeksjoner per personår * Ekskludert data fra en pasient samlet inn etter intervensjon med PEG-ADA (> 3 måneders behandling) eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
English: Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
Norwegian Bokmål: Strimvelis er en uklar til klar, fargeløs til rosa dispersjon av celler til infusjon som leveres i en eller flere infusjonsposer.
English: Exp.: {DD MMM YY} {hh:mm} SPECIAL STORAGE CONDITIONS
Norwegian Bokmål: UTLØPSDATO EXP: {DD MMM ÅÅ} { tt:mm}
English: Two samples are collected The doctor will collect two samples of bone marrow stem cells before the planned treatment:
Norwegian Bokmål: Legen tar to prøver av stamceller fra beinmargen før den planlagte behandlingen:
English: At least 3 weeks before treatment
Norwegian Bokmål: Minst 3 uker før behandling
English: by a drip into a vein.
Norwegian Bokmål: som drypp i en vene.
English: No evidence of causality to the product has been established.
Norwegian Bokmål: Det er ikke funnet årsakssammenheng knyttet til produktet.
English: Another subject needed transient PEG-ADA administration due to an autoimmune event (see section 4.4).
Norwegian Bokmål: En annen pasient trengte forbigående PEG-ADA administrering grunnet en autoimmun hendelse (se pkt.
English: - are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - have or have had a type of cancer called leukaemia or myelodysplasia - have tested positive for HIV or some other infections (your doctor will advise you about this) - have already been treated with gene therapy
Norwegian Bokmål: - har eller har hatt en type kreft som kalles leukemi eller myelodysplasi - har testet positivt for HIV eller andre typer infeksjoner (legen din vil rådføre deg om dette) - allerede har blitt behandlet med genterapi
English: The 3 month hospitalisation period immediately post gene therapy was excluded from the calculation d dAXP=dAMP+dADP+dATP.
Norwegian Bokmål: 3 måneders innleggelsesperiode umiddelbart etter genterapi er ikke tatt med i beregningen d dAXP=dAMP+dADP+dATP.
English: The bags must be kept in the outer container until ready to use.
Norwegian Bokmål: Posene må oppbevares i den ytre beholderen inntil bruk.
English: These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Norwegian Bokmål: Disse autoimmune bivirkninger ble rapportert hos pasienter etter genterapi.
English: Treatment sample of stem cells collected to make Strimvelis (see above)
Norwegian Bokmål: Behandlingsprøve av stamceller tas til fremstilling av Strimvelis (se ovenfor)
English: 3 days and 2 days before treatment
Norwegian Bokmål: 3 dager og 2 dager før behandling
English: A total of 18 patients with ADA-SCID were treated with Strimvelis as part of one open-label pivotal trial (AD1115611; N=12), two early open-label pilot studies (AD1117054/AD1117056; N=3), and a compassionate use program (AD1117064; N=3).
Norwegian Bokmål: Totalt 18 pasienter med ADA-SCID ble behandlet med Strimvelis som en del av en åpen pivotal studie (AD1115611; n=12), to tidlige åpne pilotstudier (AD1117054/AD1117056; n=3) og et”compassionate use” program (AD1117064; n=3).
English: The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
Norwegian Bokmål: Innehaver av markedsføringstillatelsen skal legge en plan for regelmessige framdriftsrapporter fra PSUR registeret og skaffe foreløpige studierapporter hvert 2. år til registeret er ferdig.
English: → Talk to your doctor or nurse.
Norwegian Bokmål: → Kontakt legen eller sykepleier.
English: The concentration is 1-10 million CD34+ cells/ml.
Norwegian Bokmål: Konsentrasjonen er 1-10 millioner CD34+-celler/ml.
English: How to store Strimvelis
Norwegian Bokmål: Hvordan du oppbevarer Strimvelis
English: It allows continued monitoring of the benefit/risk balance of the medicinal product.
Norwegian Bokmål: Det gjør det mulig å kontinuerlig overvåke forholdet mellom nytte og risiko for legemidlet .
English: An antihistamine medicine may be given to make it less likely that you will react to the infusion
Norwegian Bokmål: Et antihistamin kan gis reduserer risiko for at du vil reagere på infusjon
English: Name and address of the manufacturer responsible for batch release MolMed SpA
Norwegian Bokmål: Navn og adresse til tilvirker(e) ansvarlig for batch release MolMed SpA
English: Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Norwegian Bokmål: Fire pasienter hadde tidligere gjennomgått en mislykket stamcelletransplantasjon fra en haploidentisk donor og 15 av 18 pasienter har tidligere fått enzymsubstitusjonsbehandling med PEG-ADA (polyetylenglykol modifisert bovint adenosindeaminase).
English: No. of severe infections
Norwegian Bokmål: Antall alvorlige infeksjoner
English: The median percentages of genetically modified cells in peripheral blood at one year and 3 years after treatment were 28% (range 6%-92%) and 30% (range 8%-101%) of CD19+, and 73% (range 20%-100%) and 67% (range 39%-82%) of CD3+ cells, respectively.
Norwegian Bokmål: Median prosentandel av genmodifiserte celler i perifert blod 1 og 3 år etter behandling var 28 % (fra 6 % -92 %) og 30 % (fra 8 % -101 %) av CD19+ og 73 % (fra 20 % -100 %) og 67 % (område 39 % -82 %) av henholdsvis CD3+ -celler.
English: Strimvelis is intended solely for autologous use.
Norwegian Bokmål: Strimvelis er kun beregnet til autolog bruk.
English: A 100% survival rate was observed for all 12 subjects treated within the pivotal study and also for the 18 subjects in the integrated analysis, with a median follow up duration of approximately 7 years.
Norwegian Bokmål: 100 % overlevelse ble observert hos de 12 pasientene som ble behandlet i den pivotale studien og for de 18 pasientene i den integrerte analysen, med en median oppfølgning på ca. 7 år.
English: Strimvelis is used to treat ADA-SCID when there is no suitable match from a family member to donate stem cells from their bone marrow for a transplant.
Norwegian Bokmål: Strimvelis brukes til å behandle ADA-SCID når det ikke finnes noen passende familiemedlemmer som kan donere stamceller fra beinmarg til transplantasjon.
English: * Including data from one patient collected post intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation a Based on the entire pre-treatment period for severe infections (retrospectively collected), and the data collected at the baseline visit for T-lymphocytes.
Norwegian Bokmål: * Inkludert data fra en pasient samlet inn etter intervensjon med PEG-ADA (> 3 måneders behandling) eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon a Basert på hele perioden før behandling med alvorlige infeksjoner (retrospektiv samlet), og data samlet inn ved baseline besøk for T-lymfocytter.
English: B cell function: All 12 subjects treated in the pivotal study were receiving IVIG therapy at the time of screening, and 7 subjects (58%) had discontinued IVIG use during 0-3 years follow-up after gene therapy.
Norwegian Bokmål: B-cellefunksjon: De 12 pasientene som ble behandlet i den pivotale studien fikk IVIG ved screeningstidspunktet og 7 pasienter (58 %) har sluttet med bruk av IVIG under oppfølgningsperioden 0-3 år etter genterapi.
English: Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Norwegian Bokmål: Strimvelis er kun beregnet til autolog bruk og skal aldri gis til andre pasienter enn den opprinnelige CD34+-celledonor.
English: Long-term PEG-ADA (exceeding 3 months of continuous duration) was used by three subjects; two of these subjects subsequently received a sibling-matched stem cell transplant and one subject remained on chronic PEG-ADA treatment.
Norwegian Bokmål: Langvarig PEG-ADA (over 3 måneders kontinuerlig varighet) ble brukt av 3 pasienter; to av disse pasientene fikk senere en matchende stamcelletransplantasjon fra søsken og en pasient fortsatte på kronisk PEG-ADA behandling.
English: The quantitative information regarding CD34+ cells/kg and total cells in the product is presented in the labelling for each batch.
Norwegian Bokmål: Det kvantitative innholdet av CD34+ celler/kg og total antall celler i produktet er oppgitt i merkingen for hver batch.