FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: N‘utilisez pas ce médicament après la date et l'heure de péremption (EXP) indiquées sur l'étiquette de l'emballage extérieur et de la poche de perfusion.
Swedish: Används före utgångsdatum och klockslag (EXP) som anges på behållarens etikett och infusionspåsens etikett.
French: Anémie hémolytique auto-immune, anémie aplasique auto-immune, thrombocytopénie auto-immune
Swedish: Autoimmun hemolytisk anemi, autoimmun aplastisk anemi, autoimmun trombocytopeni
French: Les informations quantitatives portant sur le nombre de cellules CD34+/kg et de cellules totales contenues dans le produit sont indiquées sur l'étiquetage de chaque lot.
Swedish: Märkningen för varje tillverkningssats innehåller uppgift om mängden CD34+-celler/kg och totalt antal celler i produkten.
French: Avant la perfusion, il est indispensable que l'identité du patient soit vérifiée et qu'elle corresponde aux informations nominatives le concernant inscrites sur la (les) poche(s) et/ou sur l'emballage extérieur (voir rubriques 4.4 et 6.6).
Swedish: Före infusionen måste patientens identitet kontrolleras mot de nödvändiga identifierbara personuppgifterna på infusionspåsen/infusionspåsarna och/eller behållaren med Strimvelis (se avsnitt 4.4 och 6.6).
French: Strimvelis est une dispersion de cellules pour perfusion opalescente à transparente, incolore à rose, qui est fournie dans une ou plusieurs poches pour perfusion.
Swedish: Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar Strimvelis är en grumlig till klar, färglös till rosa celldispersion för infusion som levereras i en eller flera infusionspåsar.
French: • inflammation du foie (hépatite auto-immune)
Swedish: • inflammerad lever (autoimmun hepatit)
French: Aucune étude d'immunogénicité de Strimvelis n'a été réalisée.
Swedish: Ingen immungenicitetstestning har utförts med Strimvelis.
French: Tout médicament non utilisé doit être éliminé selon les réglementations locales en matière de biosécurité.
Swedish: Överblivet läkemedel måste hanteras i enlighet med lokala riktlinjer för biosäkerhet.
French: Cellules CD34+/kg :
Swedish: CD34+-celler/kg: x 106
French: 6.5 Nature et contenu de l'emballage extérieur Poche de perfusion de 50 ml en éthylène-acétate de vinyle (EVA), avec pointe Luer d'interconnexion fermée par un bouchon Luer lock, dans un emballage extérieur réutilisable.
Swedish: 50 ml infusionspåsar av etylenvinylacetat (EVA) försedda med luerkoppling och förslutna med ett luerlås-lock, förpackade i en återanvändbar yttre behållare.
French: Il a été rapporté des cas de papillome cutané, d'électrophorèse anormale des protéines sériques, un cas de lipofibrome, un cas de masse pulmonaire et un cas de diminution du répertoire de la chaine V-beta du récepteur des cellules T. Aucun lien de causalité avec le médicament n'a été établi.
Swedish: Fall av hudpapillom, abnorm serumproteinelektrofores och ett fall vardera av lipofibrom, knöl i lungan och minskad Vβ-repertoar hos T-celler har rapporterats.
French: Une surveillance à long terme des patients est recommandée, avec au moins une visite par an pendant les onze premières années puis à 13 et 15 ans après le traitement par Strimvelis.
Swedish: Det rekommenderas att patienterna följs upp långvarigt med minst ett besök årligen under de första elva åren och därefter ett besök vid 13 respektive 15 år efter behandling med Strimvelis, för kontroll av fullständigt blodstatus med differentialräkning, biokemiska parametrar och tyreoideastimulerande hormon.
French: Fonction des lymphocytes T : Chez les patients traités dans le cadre de l'étude pivot, il a été observé 1 an après la thérapie génique, une prolifération des lymphocytes T en réponse à une stimulation par anticorps anti-CD3 (médiane de 62 629 cpm, intervalle de 4 531 à 252 173) et phytohémagglutinine (médiane de 140 642 cpm, intervalle de 11 119 à 505 607).
Swedish: T-cellsfunktion: Hos patienter som behandlades i den pivotala studien påvisades T-cellsproliferation som svar på stimulering med anti-CD3-antikroppar (median 62629 cpm, intervall 4 531-252173) och fytohemaglutinin (median 140642 cpm, intervall 11119-505607) 1 år efter genterapin, och dessa svar kvarstod till och med år 3.
French: Strimvelis est indiqué chez les patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère dû à un Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA), pour lesquels il n'y a pas de donneur intrafamilial de cellules souches compatibles HLA disponible (voir rubriques 4.2 et 4.4).
Swedish: Strimvelis är avsett för behandling av patienter med svår kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist (ADA-SCID) där tillgång till lämplig, besläktad stamcellsdonator med matchande humana leukocyt-antigener (HLA) saknas (se avsnitt 4.2 och avsnitt 4.4).
French: Strimvelis est administré par goutte-à-goutte (perfusion) dans une veine (voie intraveineuse).
Swedish: Strimvelis ges som dropp (infusion) i en ven (intravenöst).
French: Nombre de poches de perfusion:
Swedish: Antal infusionspåsar:
French: NUMERO(S) D'AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHE EU/1/16/1097/001
Swedish: EU/1/16/1097/001
French: FORME PHARMACEUTIQUE ET CONTENU Dispersion pour perfusion.
Swedish: LÄKEMEDELSFORM OCH FÖRPACKNINGSSTORLEK Infusionsvätska, dispersion.
French: Inclusion/Prétraitementa Année 3/3 ans après traitementb
Swedish: År 3/ 3 år efter behandlingb
French: Hypertensiona
Swedish: Hypertonia
French: Vous ne devez pas prendre de Strimvelis si vous allaitez.
Swedish: Strimvelis ska inte ges till dig om du ammar.
French: Sans objet
Swedish: Ej relevante
French: Lors des essais cliniques, un échec thérapeutique a été observé chez un patient traité par moins de 2 millions de cellules CD34+/kg.
Swedish: Behandlingssvikt har observerats hos en patient i de kliniska studierna med <2 miljoner CD34+-celler/kg.
French: Les manifestations non immunologiques du Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA) peuvent ne pas répondre au traitement par Strimvelis.
Swedish: Det kan hända att icke-immunologiska manifestationer av ADA-SCID inte svarar på Strimvelis.
French: Thyroïdite auto-immune
Swedish: Hypotyreoidism Autoimmun tyreodit
French: Classement par systèmes d'organes
Swedish: Organsystem
French: Pour fabriquer la perfusion de Strimvelis (voir ci-dessus)
Swedish: Behandlingsprov av stamceller tas för att tillverka Strimvelis (se ovan).
French: Dispersion de cellules opalescente à transparente, incolore à rose.
Swedish: En grumlig till klar, färglös till rosa celldispersion.
French: L'effet indésirable le plus fréquemment signalé a été la fièvre.
Swedish: Den vanligaste rapporterade biverkningen var pyrexi.
French: Pour cela, un nouveau gène est introduit à l'intérieur des cellules souches prélevées de la moelle osseuse pour que celles-ci produisent de l'adénosine désaminase (ADA).
Swedish: Det går till så att en ny gen förs in i stamceller i benmärgen så att de kan tillverka ADA.
French: Afin de préparer la moelle osseuse au traitement par Strimvelis
Swedish: för att göra benmärgen redo att ta emot Strimvelis.
French: Strimvelis n'a pas été étudié chez les patients souffrant d'une insuffisance rénale.
Swedish: Strimvelis har inte studerats hos patienter med nedsatt njurfunktion.
French: Un autre patient a reçu transitoirement du PEG-ADA en raison d'un événement auto-immun (voir rubrique
Swedish: En annan försöksperson behövde övergående PEG-ADA administration beroende på en autoimmun reaktion (se avsnitt 4.4).
French: Toutefois, précédemment dans des essais comparables de thérapie génique dans le syndrome de Wiskott Aldrich, le déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X et la maladie granulomateuse chronique, des cas de leucémie associée à des intégrations de vecteurs dans certaines régions chromosomiques ont été observés.
Swedish: Vektorinsertioner i kromosomregioner som tidigare associerats med leukemi har emellertid dokumenterats i jämförbara studier av genterapi vid Wiskott Aldrichs syndrom, X-SCID och kronisk granulomatös sjukdom.
French: Après une greffe réussie chez le patient, les effets du produit sont censés durer à vie.
Swedish: När CD34+-cellerna har implanterats framgångsrikt i benmärgen förväntas produktens effekter vara livslånga.
French: Strimvelis sera administré dans un centre de transplantation spécialisé, par des médecins ayant déjà une expérience dans le traitement et la prise en charge de patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA) et une expérience dans l'utilisation de produits de thérapie génique CD34+ autologues ex vivo.
Swedish: Strimvelis kommer att administreras vid ett specialist transplantionscentrum, och av läkare med tidigare erfarenhet av behandling och hantering av patienter med ADA-SCID och användandet av autologa CD34+ ex vivo genterapi produkter.
French: À l'exception de la perte de poids et d'atrophies des testicules et des ovaires correspondant à l'administration de busulfan, aucun effet indésirable n'a été observé sur la survie, les paramètres hématologiques ou l'histopathologie des organes principaux.
Swedish: Inga ogynnsamma effekter på överlevnad, hematologiska parametrar eller viktiga organs histopatologi påvisades, bortsett från viktminskning och atrofi i testiklar och ovarier, vilket överensstämmer med administrering av busulfan.
French: Strimvelis doit être administré par perfusion intraveineuse.
Swedish: Administreringssätt Strimvelis är avsett för intravenös infusion.
French: Les catégories de fréquence utilisées sont les suivantes : Très fréquent ≥1/10
Swedish: Mycket vanliga >1/10
French: • augmentation des enzymes hépatiques*
Swedish: • förhöjda leverenzymer*
French: Strimvelis n'a pas été soumis au test de dépistage des agents infectieux transmissibles.
Swedish: Strimvelis testas inte för överförbara smittämnen.
French: Ce patient a donc été exclu des données de survie sans intervention dans la population globale.
Swedish: En försöksperson behandlad i en pilotstudie hade inte PEG-ADA återintroduktionsdata, och uteslöts därför från gruppen för interventionsfri överlevnaden i den integrerade populationen.
French: Les cellules CD34+ issues du sang de cordon ombilical humain sain, transduites avec le vecteur utilisé pour la production de Strimvelis, ont été administrées par voie intraveineuse à des souris conditionnées par du busulfan.
Swedish: En 4-månaders biodistributionsstudie utfördes på mus. CD34+-celler från friskt humant navelsträngsblod, transducerade med den vektor som används för tillverkning av Strimvelis, administrerades intravenöst till busulfankonditionerade möss.
French: La survie sans intervention (définie comme la survie sans besoin de réintroduire un traitement par PEG-ADA à long terme (≥3 mois) ou de réaliser une greffe de cellules souches) était de 92 % (11 patients sur 12) dans cette population de l'étude pivot, et de 82 % (14 patients sur 17) pour la population globale.
Swedish: En överlevnadsfrekvens på 100 % observerades i den pivotala studien med 12 försökspersoner (och även när de 18 försökspersonerna integrerades i analysen) med en medianuppföljning på cirka 7 år. Interventionsfri överlevnad i denna pivotala population (definierad som överlevnad utan behov av långvarig (≥3 månader) återintroduktion av PEG-ADA, eller stamcellstransplantation) var 92 % (11/12 försökspersoner) (82 % (14/17 försökspersoner) för den integrerade populationen).
French: Strimvelis doit être administré dans un centre de transplantation spécialisé, par un médecin expérimenté dans le traitement et la prise en charge des patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA) et dans l'utilisation de produits de thérapie génique ex vivo utilisant des cellules CD34+ autologues.
Swedish: Strimvelis måste administreras på ett specialiserat transplantationscentrum av läkare med tidigare erfarenhet av behandling och vård av patienter med ADA-SCID och användning av autologa CD34+-produkter för genterapi ex vivo.
French: Afin de réduire la probabilité de survenue de réactions lors de la perfusion
Swedish: Ett antihistamin kan eventuellt ges för att minska risken för reaktioner på infusionen.
French: Strimvelis est une thérapie constituée de cellules autologues génétiquement modifiées.
Swedish: Strimvelis är en autolog cellterapi.
French: Ce médicament ne peut être administré que dans un hôpital spécialisé, par un médecin expérimenté dans le traitement des patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA), et qui a été formé à l'utilisation de ce type de médicament.
Swedish: Det kan endast ges på specialistsjukhus och av läkare som har erfarenhet av att behandla patienter med ADA-SCID och att använda den här typen av läkemedel.
French: • glande thyroïde insuffisamment active (hypothyroïdie)
Swedish: • underaktiv sköldkörtel (hypotyreoidism)
French: DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT ET VOIE(S) D'ADMINISTRATION Strimvelis 1-10 millions de cellules/ml dispersion pour perfusion.
Swedish: LÄKEMEDLETS NAMN OCH ADMINISTRERINGSVÄG Strimvelis 1-10 miljoner celler/ml infusionsvätska, dispersion.
French: Il n'existe pas de donnée clinique sur l'utilisation de ce médicament pendant la grossesse.
Swedish: Inga data om exponering under graviditet finns tillgängligt.
French: x 106 MODE ET VOIE(S) D'ADMINISTRATION Lire la notice avant utilisation.
Swedish: ADMINISTRERINGSSÄTT OCH ADMINISTRERINGSVÄG Läs bipacksedeln före användning.
French: FABRICANT RESPONSABLE DE LA LIBÉRATION DES LOTS Nom et adresse du fabricant de la substance active d'origine biologique MolMed SpA
Swedish: Namn och adress till tillverkare av aktiv substans av biologiskt ursprung
French: Les études visaient à évaluer l'utilisation de Strimvelis dans un intervalle de doses compris entre 0,9 million et 18,2 millions de cellules CD34+ par kg. Tous les patients avaient reçu un conditionnement par busulfan avant la thérapie génique, la plupart ayant reçu une dose totale de 4 mg/kg par voie intraveineuse pendant 2 jours consécutifs avant la perfusion de CD34+.
Swedish: Alla patienter fick busulfankonditionering före genterapin, de flesta erhöll en total dos på 4 mg/kg intravenöst under 2 dagar i rad före infusion av CD34+-celler.
French: COMPOSITION EN SUBSTANCE(S) ACTIVE(S) Fraction cellulaire autologue enrichie en CD34+ contenant des cellules CD34+ dérivées de la moelle osseuse, transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence d'ADNc du gène ADA humain avec une concentration de 1-10 millions de cellules CD34+/ml.
Swedish: DEKLARATION AV AKTIV(A) SUBSTANS(ER) En autolog CD34+-berikad cellfraktion som innehåller CD34+-celler transducerade med en retroviral vektor som kodar för den humana ADA cDNA-sekvensen med en koncentration på 1-10 miljoner CD34+-celler/ml.
French: La poche de perfusion est placée à l'intérieur d'un emballage extérieur fermé.
Swedish: Infusionspåsen ligger i en försluten yttre behållare.
French: Nom et adresse du fabricant responsable de la libération des lots MolMed SpA
Swedish: Namn och adress till tillverkare som ansvarar för frisläppande av tillverkningssats
French: L'efficacité de Strimvelis a été évaluée lors d'une étude prospective de 3 ans en ouvert chez des enfants dont aucun n'avait de frère ou sœur HLA-compatible.
Swedish: Effekten av Strimvelis utvärderades i en 3-årig öppen prospektiv studie på barn som saknade ett HLA-matchat syskon som stamcellsdonator och som antingen inte svarade adekvat på PEG-ADA, var intolerant mot PEG-ADA eller inte hade tillgång till PEG-ADA.
French: Après l'administration de Strimvelis, les cellules T qui sont générées sont également susceptibles d'être affectées en raison de la diminution de la fonction résiduelle thymique qui peut survenir chez les enfants plus âgés.
Swedish: Dessutom har kvarvarande tymusfunktion, som kan bli nedsatt hos äldre barn, troligen betydelse för framgångsrik bildning av T-celler efter behandling med Strimvelis.
French: DATE DE PÉREMPTION Exp.: {JJ MMM AA} {hh:mm} NUMÉRO DU LOT, CODES DON ET PRODUIT
Swedish: UTGÅNGSDATUM EXP: {DD MMM ÅÅ} {tt:mm}
French: Avant traitement
Swedish: Konditionering före behandling
French: La production de lymphocytes T fonctionnels est confirmée par les résultats montrant que le taux des TREC (cercles d'excision du récepteur des cellules T) retrouvés dans les lymphocytes du sang périphérique étaient supérieur à la valeur initiale 1 an après traitement (médiane de 14 1 copies/100 ng d'ADN, intervalle de 56 à 1 542 copies/100 ng d'ADN) et étaient maintenus 3 ans après le traitement.
Swedish: Resultatet att TREC (T cell receptor excircon circles) i lymfocyter i perifert blod var högre år 1 än vid baslinjen (median 141 kopior/100 ng DNA, intervall 56-1542 ) och kvarstod 3 år efter behandling samt att alla försökspersoner hade uttryck av polyklonala Vβ-kedjor vid en eller flera tidpunkter efter genterapin stödjer ytterligare evidensen för utveckling av funktionella T-celler.
French: Avant de réaliser la perfusion, il est indispensable que l'identité du patient soit vérifiée et qu'elle corresponde aux informations nominatives le concernant, inscrites sur la (les) poche(s) et/ou sur l'emballage extérieur avant de procéder à la perfusion.
Swedish: Patientens identitet måste före infusion kontrolleras mot de nödvändiga identifierbara personuppgifterna på primärförpackningen och/eller den yttre behållaren.
French: Insuffisance hépatique
Swedish: Autoimmun hepatit
French: A. FABRICANT DE LA SUBSTANCE ACTIVE D'ORIGINE BIOLOGIQUE ET
Swedish: A. TILLVERKARE AV DEN AKTIVA SUBSTANSEN AV BIOLOGISKT URSPRUNG OCH TILLVERKARE SOM ANSVARAR FÖR FRISLÄPPANDE AV TILLVERKNINGSSATS
French: DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT Strimvelis 1-10 millions de cellules/ml dispersion pour perfusion.
Swedish: LÄKEMEDLETS NAMN Strimvelis 1-10 miljoner celler/ml infusionsvätska, dispersion.
French: Taux d'infections sévères par personne-année d'observation (Intervalle de confiance à 95%)
Swedish: Frekvens av allvarliga infektioner per observerat personår
French: Il existe également un risque potentiel de maladie auto-immune.
Swedish: Det finns också en möjlig risk för autoimmuna sjukdomar.
French: Il ne vise pas à fournir des conseils pratiques sur la façon d'utiliser Strimvelis.
Swedish: Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Strimvelis ska användas.
French: Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Strimvelis est utilisé d'une manière aussi sûre que possible.
Swedish: En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Strimvelis används så säkert som möjligt.
French: Tous les patients ont été traités par Strimvelis et étaient toujours en vie 3 ans après traitement.
Swedish: Alla patienter behandlades med Strimvelis och var fortfarande vid liv 3 år efter behandlingen.
French: Concernant la sécurité, Strimvelis a été relativement bien toléré, même si les données sont limitées en raison du faible nombre de patients étudiés.
Swedish: När det gäller säkerheten tolererades Strimvelis relativt väl, även om det endast finns begränsade data på grund av det fåtal patienter som studerats.
French: Le présent document est un résumé du rapport européen public d'évaluation (EPAR) relatif à Strimvelis.
Swedish: Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Strimvelis.
French: Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Strimvelis?
Swedish: Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Strimvelis?
French: Le taux d'infections sévères a diminué après traitement et a continué à diminuer lors du suivi à long terme au-delà des 3 premières années.
Swedish: Antalet svåra infektioner minskade efter behandlingen och fortsatte sjunka under långtidsuppföljning i över 3 år.
French: Autres informations relatives à Strimvelis:
Swedish: Mer information om Strimvelis
French: Les patients reçoivent également une injection de médicament antihistaminique juste avant le traitement pour réduire le risque de réactions allergiques.
Swedish: Patienten får dessutom en injektion med antihistamin strax före behandlingen för att minska risken för allergiska reaktioner.
French: L'effet indésirable le plus couramment observé sous Strimvelis (qui peut toucher jusqu'à une personne sur 10) est la pyrexie (fièvre).
Swedish: Den vanligaste biverkningen som orsakas av Strimvelis (kan drabba upp till 1 av 10 personer) är pyrexi (feber).
French: Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Strimvelis sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée.
Swedish: Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att nyttan med Strimvelis är större än riskerna och rekommenderade att Strimvelis skulle godkännas för försäljning i EU.
French: Comme Strimvelis est produit au moyen d'un rétrovirus, il pourrait y avoir un risque potentiel de cancer provoqué par des modifications accidentelles du matériel génétique, bien qu'aucun cas de ce genre n'ait été observé jusqu'à présent.
Swedish: Eftersom Strimvelis produceras med hjälp av ett retrovirus skulle det kunna finnas en risk för cancer orsakad av oavsiktliga förändringar i genmaterialet, även om inga sådana fall hittills har förekommit.
French: Les effets indésirables graves associés à Strimvelis peuvent inclure des effets liés à l'autoimmunité (quand le système immunitaire du patient s'attaque à ses propres cellules) tels que l'anémie hémolytique (faible nombre de globules rouges du fait de leur dégradation trop rapide), l'anémie aplasique (faible nombre de cellules sanguines du fait des lésions de la moelle osseuse), l'hépatite (inflammation du foie), la thrombocytopénie (faible nombre de plaquettes sanguines) et le syndrome de Guillain-Barré (lésions des nerfs pouvant entraîner douleurs, insensibilité, faiblesse musculaire et difficulté à marcher)
Swedish: Allvarliga biverkningar med Strimvelis kan vara problem kopplade till autoimmunitet (där immunsystemet attackerar kroppens egna celler) såsom hemolytisk anemi (lågt antal röda blodkroppar på grund av alltför snabb nedbrytning), aplastisk anemi (lågt antal blodkroppar på grund av skadad benmärg), hepatit (leverinflammation), trombocytopeni (lågt antal blodplättar) och Guillain-Barrés syndrom (nervskador som kan leda till smärtor, domningar, muskelsvaghet och gångsvårigheter).
French: Quels sont les bénéfices de Strimvelis démontrés au cours des études?
Swedish: Vilken nytta med Strimvelis har visats i studierna?
French: Les bénéfices de Strimvelis ont été démontrés dans une étude principale incluant 12 patients âgés de 6 mois à environ 6 ans, atteints de DICS-ADA.
Swedish: Nyttan med Strimvelis har visats i en huvudstudie där 12 patienter i åldern 6 månader till cirka 6 år med ADA-SCID deltog.
French: Toutefois, des mesures sont en place pour surveiller l'apparition de tels événements une fois que le médicament a commencé à être utilisé, grâce à un registre de patients permettant d'étudier l'évolution des patients à long terme.
Swedish: Åtgärder har dock införts för att övervaka sådana händelser när läkemedlet används, i form av ett patientregister med syfte att studera utvecklingen på lång sikt.
French: Ces effets sont censés durer toute la vie du patient.
Swedish: Effekterna förväntas kvarstå livet ut.
French: L'EPAR complet relatif à Strimvelis est disponible sur le site web de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Swedish: EPAR finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
French: Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins relatif à Strimvelis est disponible sur le site web de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Swedish: Sammanfattningen av ställningstagandet om Strimvelis från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
French: Pourquoi Strimvelis est-il approuvé?
Swedish: Varför godkänns Strimvelis?