FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Of the twelve patients (50%) who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 7 patients (58%) were alive without permanent ventilation in Study CS11.
French: Parmi les 12 patients (50 %) n'ayant pas atteint la définition de ventilation permanente dans l'étude CS3B, 7 (58 %) étaient toujours en vie et sans ventilation permanente dans l'étude CS11.
English: Of those with observed values at Month 15, a higher proportion of Spinraza treated subjects had improvement (73% vs 41%, respectively) and a lower proportion of Spinraza treated subjects had worsening (23% vs 44%, respectively) in total HFMSE score compared to sham-control.
French: Chez ceux qui avaient des valeurs observées au mois 15, le pourcentage de patients présentant une amélioration du score HFMSE total était plus élevé dans le groupe traité par Spinraza (73 % versus 41 % respectivement) et le pourcentage de patients présentant une détérioration du score était plus faible dans le groupe traité par Spinraza (23 % versus 44 % respectivement) que dans le groupe de traitement simulé.
English: Of the 13 patients with infantile-onset SMA, 7 of out 9 patients (78%; 95%CI: 45, 94) in the Spinraza group and 0 out of 4 patients (0%; 95%CI: 0, 60) in the sham group met the criteria for motor milestone response (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking and improvement in more categories of motor milestones than worsening) .
French: Parmi les 13 patients atteints de SMA infantile, 7 sur 9 (78 % ; IC à 95 % : 45, 94) du groupe Spinraza et 0 sur 4 (0 % ; IC à 95 % : 0, 60) du groupe de traitement simulé ont répondu aux critères de réponse en termes d'étapes du développement moteur (selon l'échelle HINE section 2 : augmentation ≥ 2 points [ou score maximal] de la capacité à donner des coups de pied OU augmentation ≥ 1 point pour les étapes du développement moteur contrôle de la tête, se retourner, s'asseoir, marcher à quatre pattes, se tenir debout ou marcher et une amélioration au lieu d'une détérioration dans plus de catégories d'étapes du développement moteur).
English: Don't stop treatment with Spinraza unless your doctor tells you to.
French: N'arrêtez pas le traitement par Spinraza sans l'avis de votre médecin.
English: Renal toxicity has been observed after administration of other subcutaneously and intravenously administered antisense oligonucleotides.
French: Une toxicité rénale a été observée après l'administration d'autres oligonucléotides antisens par voie sous-cutanée ou intraveineuse.
English: The protocol-defined criteria for clinically manifested SMA included age-adjusted weight below the fifth WHO percentile, a decrease of 2 or more major weight growth curve percentiles, the placement of a percutaneous gastric tube, and/or the inability to achieve expected age-appropriate WHO milestones (sitting without support, standing with assistance, hands-and-knees crawling, walking with assistance, standing alone and walking alone).
French: Les critères de SMA cliniquement avérée définis par le protocole étaient : poids pour l'âge en dessous du 5e percentile de l'OMS, diminution d'au moins 2 percentiles principaux sur la courbe de poids pour l'âge, pose d'une gastrostomie percutanée et/ou incapacité à atteindre les étapes de développement attendues en fonction de l'âge selon l'échelle l'OMS (s'asseoir sans aide, se tenir debout avec une assistance, marcher à quatre pattes, marcher avec assistance, se tenir debout sans soutien et marcher sans assistance).
English: The primary endpoint was the proportion of patients who improved in one or more categories in motor milestones (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick or voluntary grasp OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking).
French: Le critère d'évaluation principal était le pourcentage de patients présentant une amélioration dans une ou plusieurs catégories d'étapes du développement moteur (selon l'échelle HINE section 2 : augmentation ≥ 2 points [ou score maximal] de la capacité à donner des coups de pied ou de la préhension volontaire OU augmentation ≥ 1 point pour les étapes du développement moteur contrôle de la tête, se retourner, s'asseoir, marcher à quatre pattes, se tenir debout ou marcher).
English: If no refrigeration is available, Spinraza may be stored in its original carton, protected from light at or below 30°C for up to 14 days.
French: En l'absence de réfrigérateur, Spinraza peut être conservé dans sa boîte d'origine à l'abri de la lumière à une température ne dépassant pas 30 °C pendant 14 jours au maximum.
English: Talk to your doctor before you or your child are given Spinraza.
French: Adressez-vous à votre médecin avant que vous ou votre enfant receviez Spinraza.
English: Adverse reactions have been identified during post-approval use of Spinraza.
French: Des effets indésirables ont été identifiés lors de l'utilisation de Spinraza depuis la commercialisation.
English: An improvement in mean CHOP INTEND score over time was observed from baseline to day 1072 (mean change 21.30).
French: Il a été observé une amélioration du score CHOP INTEND moyen au cours du temps entre l'inclusion et le jour 1 072 (variation moyenne de 21,30).
English: At the final analysis, a statistically significant greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (51%) compared to the sham-control group (0%) (p<0.0001).
French: Lors de l'analyse finale, le pourcentage de patients ayant atteint la définition de répondeur en termes d'étapes du développement moteur était significativement plus élevé dans le groupe Spinraza (51 %) que dans le groupe de traitement simulé (0 %) (p < 0,0001).
English: Number of patients who died Hazard Ratio (95% CI) p-value6
French: Nombre de patients décédés Risque relatif (IC à 95 %) Valeur p6
English: The benefits and risks of continuing Spinraza whilst having a "ventriculo-peritoneal shunt" in place are not known at present.
French: Les bénéfices et les risques de la poursuite du traitement par Spinraza chez les patients porteurs d'une dérivation ventriculo-péritonéale ne sont pas connus actuellement.
English: Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
French: Spinraza 12 mg solution injectable nusinersen
English: Patients in this study were deemed most likely to develop Type I or II SMA.
French: Les patients de cette étude étaient considérés comme très susceptibles de développer une SMA de type I ou II.
English: How Spinraza is given
French: Comment Spinraza est-il administré
English: Spinraza treated Patients
French: Patients traités par Spinraza
English: 1CS4 was stopped following positive statistical analysis on the primary endpoint at interim analysis (statistically significant improvement from baseline HFMSE score was observed in Spinraza treated patients compared to the sham-control patients (Spinraza vs. sham-control: 4.0 vs. -1.9; p=0.0000002))
French: 1 L'étude CS4 a été arrêtée après une analyse statistique positive du critère d'évaluation principal lors de l'analyse intermédiaire (une amélioration statistiquement significative du score HFMSE par rapport au score initial a été observée chez les patients traités par Spinraza comparativement aux patients recevant le traitement simulé [Spinraza versus traitement simulé : 4,0 versus -1,9 ; p = 0,0000002]).
English: Spinraza is for intrathecal use by lumbar puncture.
French: Spinraza est administré par voie intrathécale par ponction lombaire.
English: Figure 1: Change in CHOP INTEND from Baseline to Later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit - Endear Study /CS3B (Efficacy Set, ES)
French: Figure 1 : Variation du score CHOP INTEND entre l'état lors de la visite initiale et lors de la visite du jour 183, du jour 302 et du jour 394 en fonction de la date la plus éloignée de la visite initiale - Étude Endear /CS3B (population d'analyse de l'efficacité [ES, efficacy set])
English: Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a urine test to check that your or your child's kidneys are working normally.
French: Avant que vous receviez Spinraza, votre médecin pourrait décider de demander une analyse d'urine afin de vérifier que vos reins fonctionnent normalement.
English: Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (dosed with 3 loading doses and maintenance doses every 6 months) or sham-control, with a length of treatment ranging from 324 to 482 days.
French: Les patients ont été randomisés selon un rapport 2:1 pour recevoir Spinraza (administration de trois doses de charge puis de doses d'entretien tous les 6 mois) ou des injections simulées, avec une durée de traitement allant de 324 à 482 jours.
English: The mean total score was 26.4 (SD 11.91) at Day 253 and 31.3 (SD 13.02) at Day 1050, no plateau was observed.
French: Le score total moyen était de 26,4 (ET 11,91) au jour 253 et de 31,3 (ET 13,02) au jour 1 050, sans plateau constaté.
English: - Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
French: - Chaque mL contient 2,4 mg de nusinersen.
English: CS7 is a phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure study in symptomatic patients diagnosed with infantileonset SMA (≤6 months) or later-onset SMA (>6 months) and 2 or 3 copies of SMN2 (Part 1), followed by a long-term open label extension phase (Part 2).
French: L'étude CS7 était une étude de phase II, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre traitement simulé, menée chez des patients symptomatiques ayant un diagnostic de SMA infantile (≤ 6 mois) ou d'apparition plus tardive (> 6 mois) et porteurs de 2 ou 3 copies du gène SMN2 (partie 1), suivie d'une phase d'extension en ouvert à long terme (partie 2).
English: Package leaflet: Information for the user Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
French: Notice : Information de l'utilisateur Spinraza 12 mg solution injectable nusinersen
English: Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
French: Dihydrogénophosphate de sodium dihydraté, phosphate disodique, chlorure de sodium, chlorure de potassium, chlorure de calcium dihydraté, chlorure de magnésium hexahydraté, hydroxyde de sodium, acide chlorhydrique, eau pour préparations injectables.
English: Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 3, open-label extension study (SHINE, CS11)
French: Étude d'efficacité post-autorisation (PAES) : afin d'évaluer l'efficacité et la sécurité à long terme du nusinersen chez les patients symptomatiques atteints d'amyotrophie spinale, le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché doit mener l'étude de phase III d'extension en ouvert (SHINE, CS11) et en soumettre les résultats.
English: -1.0 (95% CI: -2.5, 0.5)
French: -1,0 (IC à 95 % : -2,5 ; 0,5)
English: Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
French: Chaque mL contient 2,4 mg de nusinersen.
English: Reproductive toxicology studies were conducted using subcutaneous administration of nusinersen in mice and rabbits.
French: Des études de toxicité sur la reproduction ont été effectuées chez la souris et le lapin avec l'administration de nusinersen par voie sous-cutanée.
English: Patients who first initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=24; sham control in Study CS3B) were of a median age of 17.8 months (range 10 - 23 months) and had a mean CHOP INTEND score of 17.25 (range 2.0 - 46.0) at baseline in Study CS11.
French: Les patients ayant commencé le traitement par Spinraza lors de l'étude CS11 (n = 24 ; groupe de traitement simulé dans l'étude CS3B) présentaient un âge médian de 17,8 mois (intervalle 1023 mois) et un score CHOP INTEND moyen de 17,25 (intervalle 2,0 - 46,0) à l'inclusion dans l'étude CS11.
English: What Spinraza looks like and contents of the pack
French: Comment se présente Spinraza et contenu de l'emballage extérieur
English: At the final analysis, a statistically significant improvement in HFMSE score from baseline to Month 15 was seen in the Spinraza group compared to the sham-control group (Table 3, Figure 2).
French: Lors de l'analyse finale, il a été observé une amélioration statistiquement significative du score HFMSE au mois 15 par rapport au score initial dans le groupe traité par Spinraza (tableau 3, figure 2) par rapport au groupe de traitement simulé.
English: Proportion achieving a 4-point worsening
French: Pourcentage présentant une détérioration de 4 points Pourcentage obtenant tout niveau d'amélioration
English: Lumbar puncture procedure
French: Ponction lombaire
English: Change from baseline in total HFMSE score at 15 months1,2,3
French: Variation du score HFMSE total au mois 15 par rapport au score initial1,2,3
English: The mean 6MWT distance was 278.5 meters (SD 206.46) at Day 253 and 333.6 metres (SD 176.47) at Day 1050.
French: La distance moyenne au TM6 était de 278,5 mètres (ET 206,46) au jour 253 et de 333,6 mètres (ET 176,47) au jour 1 050.
English: Pre-symptomatic infants
French: Nourrissons présymptomatiques
English: If removed from the original carton, the total combined time out of refrigeration should not exceed 30 hours, at a temperature that does not exceed 25°C.
French: Si le flacon est sorti de l'emballage d'origine, la durée totale combinée hors du réfrigérateur ne doit pas excéder 30 heures à une température ne dépassant pas 25 °C.
English: Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus.
French: L'installation d'un dispositif appelé « dérivation ventriculo-péritonéale » pour traiter l'hydrocéphalie a été nécessaire chez certains de ces patients.
English: 3Least squares mean
French: 3 Moyenne des moindres carrés.
English: Of these patients, stabilization or improvement in mean HFMSE (1.4; SD 4.02) and RULM (2.1; SD 2.56) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
French: Parmi ces patients, une stabilisation ou une amélioration des scores HFMSE (1,4 ; ET 4,02) et RULM (2,1 ; ET 2,56) moyens a été observée entre l'inclusion et le jour 265 de l'étude CS11.
English: 2 Assessed using the Intent to Treat population (Spinraza n=84; Sham-control n=42); data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method
French: 2 Évalués sur la population en intention de traiter (Spinraza : n = 84 ; traitement simulé : n = 42) ; les données des patients sans visite du mois 15 ont été imputées selon la méthode d'imputation multiple.
English: Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (as per the approved dosing regimen) or sham-control, with a length of treatment ranging from 6 to 442 days.
French: Les patients ont été randomisés selon un rapport 2:1 pour recevoir Spinraza (selon le schéma posologique autorisé) ou des injections simulées, avec une durée de traitement allant de 6 à 442 jours.
English: Not known (cannot be estimated from the available data) Table 1: Adverse reactions related to lumbar puncture procedure reported in CS4 (later onset SMA) with an incidence at least 5% higher in patients treated with Spinraza than sham-control
French: Tableau 1 : Effets indésirables liés à la ponction lombaire rapportés dans l'étude CS4 (SMA d'apparition plus tardive) avec une incidence supérieure d'au moins 5 % chez les patients traités par Spinraza que chez les patients du groupe de traitement simulé
English: In these patients, a mean improvement of 28.6 meters (SD 47.22, n=12) at Day 253 and 86.5 metres (SD 40.58, n=8) at Day 1050.
French: Chez ces patients, il a été observé une amélioration moyenne de 28,6 mètres (ET 47,22, n = 12) au jour 253 et de 86,5 mètres (ET 40,58, n = 8) au jour 1 050.
English: Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in pre-symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 2, open-label study (NURTURE (SM201))
French: Étude d'efficacité post-autorisation (PAES) : afin d'évaluer l'efficacité et la sécurité à long terme du nusinersen chez les patients présymptomatiques atteints d'amyotrophie spinale, le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché doit mener l'étude de phase II en ouvert (NURTURE, [SM201]) et en soumettre les résultats.
English: The decision to treat should be based on an individualised expert evaluation of the expected benefits of treatment for that individual, balanced against the potential risk of treatment with Spinraza.
French: La décision de traiter doit être fondée sur l'évaluation au cas par cas par un spécialiste du rapport bénéfice-risque du traitement par le nusinersen pour le patient.
English: Thrombocytopenia and coagulation abnormalities
French: Thrombopénie et anomalies de la coagulation
English: The analysis was conducted in the ITT population (Spinraza: n=84; sham-control: n=42), and post-baseline HFMSE data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method.
French: L'analyse a été effectuée sur la population ITT (Spinraza : n = 84 ; traitement simulé : n = 42) et les données HFMSE après l'inclusion chez les patients sans visite du mois 15 ont été imputées selon la méthode d'imputation multiple.
English: Further improvement in mean total motor milestone (HINE-Section 2) (2.1; SD 4.36; n=22) and CHOP INTEND (4.68; SD 3.993, n=22) scores were observed from baseline to Study Day 304 in Study CS11.
French: Une nouvelle amélioration des scores totaux moyens du développement moteur (HINE section 2) (2,1 ; ET 4,36 ; n = 22) et CHOP INTEND (4,68 ; ET 3,993 ; n = 22) a été observée entre l'inclusion et le jour 304 de l'étude CS11.
English: Intrathecal use.
French: Voie intrathécale.
English: If removed from the original carton, the total time out of refrigeration should not exceed 30 hours, at a temperature that does not exceed 25°C.
French: Si le flacon est sorti de l'emballage d'origine, la durée totale hors du réfrigérateur ne doit pas excéder 30 heures à une température ne dépassant pas 25 °C.
English: Time to death or permanent ventilation (≥ 16 hours ventilation/day continuously for > 21 days in the absence of an acute reversible event or tracheostomy) was assessed as the primary endpoint.
French: Le critère d'évaluation principal était le délai jusqu'au décès ou à la mise sous ventilation permanente (ventilation pendant ≥ 16 heures par jour en continu pendant plus de 21 jours en l'absence d'événement aigu réversible ou trachéotomie).
English: Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen (2.4 mg/ml).
French: Chaque flacon de 5 mL contient du nusinersen sodique équivalant à 12 mg de nusinersen (2,4 mg/mL).
English: - The other ingredients are sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate,
French: - Les autres composants sont : dihydrogénophosphate de sodium dihydraté, phosphate disodique, chlorure de sodium, chlorure de potassium, chlorure de calcium dihydraté, chlorure de magnésium hexahydraté, hydroxyde de sodium, acide chlorhydrique, eau pour préparations injectables.
English: Study CS4 (CHERISH) was a Phase 3, randomised, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 126 symptomatic patients with later-onset SMA (symptom onset after 6 months of age).
French: L'étude CS4 (CHERISH) était une étude de phase III randomisée en double aveugle, contrôlée contre traitement simulé, menée chez 126 patients symptomatiques présentant une SMA d'apparition plus tardive (apparition des symptômes après l'âge de 6 mois).
English: Pack size of one vial per carton.
French: Présentation : un flacon par boîte.
English: Improvement in mean total motor milestone (HINE-Section 2) (1.2; SD 1.8; n=12) and CHOP INTEND (3.58; SD 7.051, n=12) scores were observed from baseline to Study Day 304 in Study CS11.
French: Une amélioration des scores totaux moyens du développement moteur (HINE section 2) (1,2 ; ET 1,8 ; n = 12) et CHOP INTEND (3,58 ; ET 7,051 ; n = 12) a été observée entre l'inclusion et le jour 304 de l'étude CS11.
English: The median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 6.5 weeks and 8 weeks for Spinraza treated versus sham-control patients respectively, with 99% of patients having 2 copies of the SMN2 gene and therefore deemed most likely to develop Type I SMA.
French: L'âge médian d'apparition des signes et symptômes cliniques de SMA était de respectivement 6,5 semaines et 8 semaines chez les patients traités par Spinraza et les patients du groupe recevant le traitement simulé, 99 % des patients étant porteurs de deux copies du gène SMN2 et donc considérés comme très susceptibles de développer une SMA de type I. L'âge médian auquel les patients ont reçu la première dose était de 164,5 jours chez les patients traités et de 205 jours chez les patients du groupe de traitement simulé.
English: Proportion with improvement in total motor milestone score Proportion with worsening in total motor milestone score p<0.0001
French: Pourcentage présentant une amélioration du score total des étapes du développement moteur Pourcentage présentant une détérioration du score total des étapes du développement moteur
English: Median age of onset of clinical signs and symptoms was 56 days and patients had either 2 SMN2 gene copies (n=17) or 3 SMN2 gene copies (n=2) (SMN2 gene copy number unknown for 1 patient).
French: L'âge médian d'apparition des signes et symptômes cliniques était de 56 jours et les patients étaient porteurs de deux copies (n = 17) ou de trois copies
English: 0.5 (95% CI: -0.6, 1.6)
French: 0,5 (IC à 95 % : -0,6 ; 1,6)
English: Side effects related to the lumbar puncture may occur while Spinraza is being given or afterwards.
French: Des effets indésirables liés à la ponction lombaire peuvent survenir pendant ou peu après l'administration de Spinraza.
English: Study CS3B (ENDEAR) was a Phase 3, randomized, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 121 symptomatic infants ≤ 7 months of age, diagnosed with SMA (symptom onset before 6 months of age).
French: L'étude CS3B (ENDEAR) était une étude de phase III randomisée en double aveugle, contrôlée contre traitement simulé, menée chez 121 nourrissons symptomatiques âgés de 7 mois ou moins ayant un diagnostic de SMA (apparition des symptômes avant l'âge de 6 mois).
English: At day 700, 7 out of 11 patients (64%) with 2 SMN2 gene copies and 0 out of 5 patients (0%) with 3 SMN2 copies, met the protocol-defined criteria of clinically manifested SMA, however, these patients were gaining weight and achieving WHO milestones, inconsistent with Type I SMA.
French: Au jour 700, 7 patients sur 11 (64 %) porteurs de deux copies du gène SMN2 et 0 patient sur 5 (0 %) porteurs de 3 copies du gène SMN2 répondaient aux critères de SMA cliniquement avérée définis par le protocole ; toutefois, ils ont présenté une prise de poids et atteint les étapes de l'OMS, y compris la capacité à s'asseoir sans aide, de façon non attendue avec la SMA de type I. La figure 3 présente une comparaison de l'atteinte des étapes du développement moteur chez les patients présentant une SMA infantile symptomatique ou une SMA présymptomatique.
English: Single- and multiple-dose pharmacokinetics (PK) of nusinersen, administered via intrathecal injection, were determined in paediatric patients diagnosed with SMA.
French: La pharmacocinétique (PK) à doses uniques et répétées du nusinersen administré par injection intrathécale a été déterminée chez des enfants et adolescents ayant un diagnostic d'amyotrophie spinale.
English: Proportion of patients who achieved at least a 3 point improvement from baseline to month 152
French: Pourcentage de patients ayant obtenu une amélioration ≥ 3 points au mois 15 par rapport au score initial2