FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Method of administration For instructions on dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6.
Dutch: Wijze van toediening Voor instructies over verdunning van het geneesmiddel voorafgaand aan toediening, zie rubriek 6.6.
English: 52 weeks of treatment 0.5 mg/kg weekly Marginally weighted (OM) mean (SE)
Dutch: 52 weken behandeling elke week 0,5 mg/kg Marginaal gewogen (waargenomen marge) gemiddelde (SE)
English: Treatment of Hunter syndrome patients with intravenous idursulfase provides exogenous enzyme for uptake into cellular lysosomes.
Dutch: Bij behandeling van patiënten met het Hunter-syndroom met intraveneus idursulfase geeft dit een exogeen enzym voor opname in cellulaire lysosomen.
English: Approximately half of the patients in the weekly treatment group (15 of 32; 47%) had left ventricular hypertrophy at baseline, defined as LVM index 103 g/m2.
Dutch: Bij ongeveer de helft van de patiënten uit de groep die wekelijks werd behandeld (15 van de 32; 47%) was bij de uitgangssituatie sprake van linkerventrikelhypertrofie, gedefinieerd als LVM index  103 g/m2.
English: Across clinical studies, serious adverse reactions were reported in a total of 5 patients who received 0.5 mg/kg weekly or every other week.
Dutch: Over alle klinische onderzoeken genomen, werden bij in totaal 5 patiënten die wekelijks of om de week 0,5 mg/kg ontvingen ernstige bijwerkingen gemeld.
English: 12 to 18 (n=8)
Dutch: 12 tot 18 (n=8)
English: Idursulfase is a purified form of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase, produced in a human cell line providing a human glycosylation profile, which is analogous to the naturally occurring enzyme.
Dutch: Idursulfase is een gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym iduronaat-2-sulfatase dat wordt geproduceerd in een humane cellijn, hetgeen zorgt voor een humaan glycosylatieprofiel dat analoog is aan het van nature voorkomende enzym.
English: The other ingredients are Polysorbate 20, sodium chloride, dibasic sodium phosphate, heptahydrate, monobasic sodium phosphate, monohydrate and water for injections.
Dutch: De andere stoffen in dit middel zijn: Polysorbaat 20, natriumchloride, dibasisch natriumfosfaat, heptahydraat, monobasisch natriumfosfaat, monohydraat, water voor injectie.
English: • Rapid heartbeat, irregular heartbeat, bluish skin
Dutch: • snelle hartslag, onregelmatige hartslag, blauwachtige huid
English: Heterozygous females were not studied in the clinical trials.
Dutch: In het klinisch onderzoek werden geen heterozygote vrouwen opgenomen.
English: - The solution in the vials should not be used if it is discoloured or if particulate matter is present.
Dutch: - De oplossing mag niet worden gebruikt als deze verkleurd is of als er deeltjes worden waargenomen.
English: It is recommended to deliver the total volume of infusion using a 0.2 µm in line filter.
Dutch: Het wordt aanbevolen om het totale infusievolume toe te dienen met behulp van een in-line filter van 0,2 µm.
English: This medicinal product contains 0.482 mmol sodium (or 11.1 mg) per vial.
Dutch: Dit geneesmiddel bevat 0,482 mmol (of 11,1 mg) natrium per injectieflacon.
English: There have been post-marketing reports of anaphylactoid/anaphylactic reactions (see section 4.4).
Dutch: Er zijn na het in de handel brengen meldingen gedaan van anafylactoïde/anafylactische reacties (zie rubriek 4.4).
English: Analyses of genotypes of patients in study HGT-ELA-038
Dutch: Analyses van genotypen bij patiënten in onderzoek HGT-ELA-038
English: No formal medicinal product interaction studies have been conducted with idursulfase.
Dutch: Er zijn geen officiële onderzoeken verricht naar de interacties van idursulfase met andere geneesmiddelen.
English: Severe or potentially life-threatening hypersensitivity is a contraindication to rechallenge, if hypersensitivity is not controllable (see section 4.3).
Dutch: Ernstige of mogelijk levensbedreigende overgevoeligheid is een contra-indicatie voor het opnieuw toedienen van dit geneesmiddel wanneer de overgevoeligheid niet onder controle kan worden gehouden (zie rubriek 4.3).
English: Elaprase contains an active substance called idursulfase which works by acting as a replacement for the enzyme that is at a low level, thereby breaking down this carbohydrate in affected cells.
Dutch: Elaprase bevat de werkzame stof idursulfase die het enzym vervangt waarvan in uw lichaam te weinig beschikbaar is en breekt daardoor in de aangetaste cellen dit koolhydraat af.
English: At most time points tested, patients who were from the original TKT024 weekly treatment group improved their walking distance to a greater extent that patients in the other 2 treatment groups.
Dutch: Op de meeste geteste tijdpunten verbeterde de loopafstand bij patiënten die oorspronkelijk uit de TKT024-groep met wekelijkse behandeling kwamen meer dan bij de patiënten in de twee andere behandelgroepen.
English: This treatment should be supervised by a physician or other healthcare professional experienced in the management of patients with MPS II disease or other inherited metabolic disorders.
Dutch: Deze behandeling mag uitsluitend plaatsvinden onder toezicht van een arts of andere professionele zorgverlener met ervaring in de behandeling van patiënten met MPS II of andere erfelijke stofwisselingsziekten.
English: Animal studies have shown excretion of idursulfase in breast milk.
Dutch: Uit dieronderzoek blijkt dat idursulfase in de moedermelk wordt uitgescheiden.
English: Antibodynegative patients were found exclusively in the missense mutation genotype group (see sections 4.4 and 5.1).
Dutch: Patiënten die geen antistoffen ontwikkelden, maakten allemaal deel uit van de groep met een missense-mutatie van het genotype (zie rubriek 4.4 en 5.1).
English: Assessment of long term pulmonary morbidity (e.g., incidence of infections, pulmonary function status) and mortality Assessment of long term cardiovascular morbidity (e.g., incidence of events, and echocardiography data, where available) and mortality Assessment of long term urinary GAG excretion patterns Assessment of long term antibody levels, isotype and correlation to other therapeutic parameters
Dutch: Beoordeling van de pulmonale morbiditeit op lange termijn (bv. incidentie van infecties, status van de pulmonale functie) en mortaliteit Beoordeling van de cardiovasculaire morbiditeit op lange termijn (bv. incidentie van voorvallen, en echocardiografische gegevens, indien beschikbaar) en mortaliteit
English: Nonclinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single dose toxicity, repeated dose toxicity, toxicity to reproduction and development and to male fertility.
Dutch: Deze gegevens zijn afkomstig van conventioneel onderzoek op het gebied van veiligheidsfarmacologie, toxiciteit bij een enkele dosering, toxiciteit bij herhaalde dosering, reproductie- en ontwikkelingstoxiciteit en toxiciteit voor de mannelijke fertiliteit.
English: Patients with complete deletion/large rearrangement genotype have a higher probability of developing infusion related adverse events (see section 4.4).
Dutch: Patiënten met volledige deletie/grote herschikking van het genotype hebben een grotere kans op het ontwikkelen van infusiegerelateerde bijwerkingen (zie rubriek 4.4).
English: In addition, mean liver volume decreased to a near maximum extent by Month 8 in all patients previously treated, with a slight increase observed at Month 36.
Dutch: Bovendien daalde bij alle eerder behandelde patiënten het gemiddelde levervolume in maand 8 tot vrijwel de maximale omvang, waarbij in maand 36 een lichte stijging werd waargenomen.
English: The complete deletion/ large rearrangement genotype was most commonly associated with development of high titre of antibodies and neutralising antibodies to idursulfase and was most likely to display a muted response to the medicinal product.
Dutch: Het genotype gekenmerkt door volledige deletie/grote herschikking werd het vaakst geassocieerd met de ontwikkeling van een hoge concentratie van antistoffen en neutraliserende antistoffen tegen idursulfase en had de grootste kans om een gemuteerde respons op het geneesmiddel te vertonen.
English: Study TKT024
Dutch: Onderzoek TKT024
English: Patients with the complete deletion/large rearrangement genotype Paediatric patients with the complete deletion/large rearrangement genotype have a high probability of developing antibodies, including neutralizing antibodies, in response to exposure to idursulfase.
Dutch: Patiënten met volledige deletie/grote herschikking van het genotype Pediatrische patiënten met een volledige deletie/grote herschikking van het genotype hebben een aanzienlijke kans op het ontwikkelen van antistoffen, inclusief neutraliserende antistoffen, als reactie op de blootstelling aan idursulfase.
English: These events did not recur with subsequent infusions using a slower infusion rate and administration of pre-infusion medicinal products, usually low-dose steroids, antihistamine, and beta-agonist nebulisation.
Dutch: Deze voorvallen traden niet op bij volgende infusies waarbij een langzamere infusiesnelheid werd gebruikt en met toediening van pre-infusiegeneesmiddelen, gewoonlijk een lage dosis steroïden, antihistaminen en verneveling van een bèta-agonist.
English: Among patients who were originally randomised to weekly idursulfase in TKT024, mean maximum improvement in distance walked during six minutes occurred at Month 20 and mean percent predicted FVC peaked at Month 16.
Dutch: Bij de patiënten die oorspronkelijk aan TKT024 werden gerandomiseerd voor wekelijks idursulfase trad de gemiddelde maximale verbetering op in de afstand die in zes minuten kan worden gelopen in maand 20 en het gemiddelde percentage voorspelde FVC bereikte zijn hoogtepunt in maand 16.
English: At their final visit 21/31 patients in the TKT024 Weekly group, 24/32 in the TKT024 EOW group and 18/31 patients in the TKT024 placebo group had final normalised urine GAG levels that were below the upper limit of normal.
Dutch: Bij hun laatste bezoek werden bij 21/31 patiënten in de TKT024 wekelijkse groep, 24/32 in de TKT024 groep die om de week idursulfase hadden ontvangen en 18/31 patiënten in de TKT024 placebogroep definitief genormaliseerde GAG-waarden in urine gemeten die onder de bovengrens van normaal lagen.
English: Cyanosis, arrhythmia, tachycardia
Dutch: Cyanose, aritmie, tachycardie
English: Hunter syndrome is an X-linked disease caused by insufficient levels of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase.
Dutch: Het Hunter-syndroom is een X-gebonden ziekte die door te lage waarden van het lysosomaal enzym iduronaat-2-sulfatase wordt veroorzaakt.
English: Side effects for which frequency is not known (cannot be estimated from available data) are: • Serious allergic reactions
Dutch: Bijwerkingen waarvan de frequentie niet bekend is (die met de beschikbare gegevens niet kunnen worden bepaald):
English: The active substance is idursulfase, which is a form of the human enzyme iduronate-2-sulfatase.
Dutch: De werkzame stof in dit middel is idursulfase, wat een vorm van het menselijke enzym iduronaat-2-sulfatase is.
English: Patients treated with idursulfase may develop infusion-related reactions (see section 4.8).
Dutch: Bij patiënten die met idursulfase worden behandeld, kunnen zich mogelijk infusiegerelateerde bijwerkingen voordoen (zie rubriek 4.8).
English: Spleen volume normalised by Months 12 and 24 for 9.7% of patients in the TKT024 Weekly group with splenomegaly.
Dutch: Het miltvolume was in maand 12 en 24 bij 9,7% van de patiënten met splenomegalie in TKT024 in de behandelgroep met wekelijks idursulfase genormaliseerd.
English: Pharmacokinetic parameters measured during the first infusion at week 1 of studies TKT024 (0.5 mg/kg weekly arm) and HGT-ELA-038 are displayed in table 3 and table 4 below as a function of age and body weight, respectively.
Dutch: De farmacokinetische parameters die tijdens de eerste infusie in week 1 van onderzoeken TKT024 (arm met 0,5 mg/kg/week) en HGT-ELA-038 gemeten werden, zijn volgens respectievelijk leeftijdscategorie en lichaamsgewicht weergegeven in tabel 3 en tabel 4 hieronder.
English: Infusion-related reactions were treated or ameliorated by slowing the infusion rate, interrupting the infusion, or by administration of medicinal products, such as antihistamines, antipyretics, low-dose corticosteroids (prednisone and methylprednisolone), or beta-agonist nebulisation.
Dutch: De infusiegerelateerde bijwerkingen werden behandeld of verlicht door het vertragen van de infusiesnelheid, het onderbreken van de infusie, of door het toedienen van geneesmiddelen, zoals antihistaminen, antipyretica, een lage dosis corticosteroïden (prednison en methylprednisolon), of verneveling met een bèta-agonist.
English: Among all patients, mean % predicted FVC was significantly increased at Month 16, although by Month 36, it was similar to the baseline.
Dutch: Bij alle patiënten was het gemiddelde percentage voorspelde FVC in maand 16 significant gestegen, hoewel de waarde in maand 36 gelijk was aan de waarde bij de uitgangssituatie.
English: Hypoxia, bronchospasm, cough
Dutch: Hypoxie, bronchospasme, hoesten
English: Related reactions in the placebo group were similar in nature and severity to those in the treated group.
Dutch: In aard en ernst waren infusiegerelateerde bijwerkingen in de placebogroep vergelijkbaar met die in de behandelgroep.
English: In the placebo treatment group 128 infusion-related reactions were reported in 21 out of 32 patients following administration of a total of 1612 infusions.
Dutch: In de groep die met een placebo werd behandeld, werden na toediening van in totaal 1612 infusies 128 infusiegerelateerde bijwerkingen bij 21 van de 32 patiënten gemeld.
English: For single use only Read the package leaflet before use Intravenous use
Dutch: Uitsluitend voor eenmalig gebruik Lees voor het gebruik de bijsluiter.
English: Infusion at home may be considered for patients who have received several months of treatment in the clinic and who are tolerating their infusions well.
Dutch: Bij patiënten die verscheidene maanden in de kliniek zijn behandeld en die de infusies goed verdragen, kan het thuis laten plaatsvinden van de infusie worden overwogen.
English: Patients with this genotype have a higher probability of developing infusion-related adverse events and tend to show a muted response as assessed by decrease in urinary output of glycosaminoglycans, liver size and spleen volume compared to patients with the missense genotype.
Dutch: Patiënten met dit genotype hebben meer kans op het ontwikkelen van infusiegerelateerde bijwerkingen en zijn geneigd een gemuteerde respons te vertonen, die gemeten wordt op basis van een daling van de uitscheiding van glycosaminoglycanen in de urine, en een daling van het volume van de lever en van de milt in vergelijking met patiënten met het missensegenotype.
English: Elaprase 2 mg/ml sterile concentrate idursulfase
Dutch: Elaprase 2 mg/ml steriel concentraat idursulfase
English: % Predicted FVC 4.2 (1.6)
Dutch: Samengesteld (6MWT en %FVC) 6MWT (m) % voorspelde FVC 4,2 (1,6) FVC absolute volume (l)
English: Patients who tested antibody-positive displayed less reduction in urinary output of glycosaminoglycans than antibody-negative patients.
Dutch: Patiënten die positief testten voor antistoffen vertoonden in mindere mate een daling van de uitscheiding van glycosaminoglycanen in de urine dan patiënten die negatief testten voor antistoffen.
English: All patients received weekly idursulfase up to 3.2 years in an extension to this study (TKT024EXT).
Dutch: Alle patiënten ontvingen in een uitbreiding van dit onderzoek (TKT024EXT) gedurende maximaal 3,2 jaar wekelijks idursulfase.
English: Adverse reactions that were reported for the 32 patients treated with 0.5 mg/kg idursulfase weekly in the TKT024 phase II/III 52-week placebo-controlled study were almost all mild to moderate in severity.
Dutch: Bijwerkingen die werden gemeld voor de 32 patiënten die wekelijks met 0,5 mg/kg idursulfase werden behandeld in het 52 weken durende fase II/III placebogecontroleerde onderzoek TKT024 waren bijna allemaal licht tot matig in ernst.
English: • Flushing (redness)
Dutch: • blozen (roodheid in het gezicht)
English: All patients with the complete deletion/large rearrangement genotype developed antibodies, and the majority of them (7/8) also tested positive for neutralizing antibodies on at least 3 consecutive occasions.
Dutch: Alle patiënten met volledige deletie/grote herschikking van het genotype ontwikkelden antistoffen, en de meerderheid van hen (7/8) testte ook positief voor neutraliserende antistoffen bij minstens 3 opeenvolgende bezoeken.
English: Each vial contains 3 ml of concentrate for solution for infusion.
Dutch: Elke injectieflacon bevat 3 ml concentraat voor oplossing voor infusie.
English: Fifty-four percent of patients tested positive for neutralizing antibodies at least once and half of the patients tested positive for neutralizing antibodies on at least three consecutive study visits.
Dutch: Vierenvijftig procent van de patiënten testte minstens één keer positief voor neutraliserende antistoffen en de helft van de patiënten testte positief voor neutraliserende antistoffen bij minstens drie opeenvolgende bezoeken.
English: During the 53-week study, 67.9% (19 of 28) of patients had at least one blood sample that tested positive for anti-idursulfase antibodies, and 57.1% (16 of 28) tested positive for antibodies on at least three consecutive study visits.
Dutch: Tijdens het 53 weken durende onderzoek had 67,9% (19/28) van de patiënten minstens één bloedstaal dat positief testte voor anti-idursulfase antistoffen, en 57,1% (16/28) testte positief voor antistoffen bij minstens drie opeenvolgende bezoeken.
English: The most common symptoms are itching, rash, hives, fever, headache, increased blood pressure, and flushing (redness).
Dutch: De meest voorkomende bijwerkingen zijn jeuk, uitslag, galbulten, koorts, hoofdpijn, verhoogde bloeddruk en blozen (roodheid in het gezicht).
English: All patients with the frameshift/splice site mutation genotype developed antibodies and 4/6 also tested positive for neutralizing antibodies on at least 3 consecutive study visits.
Dutch: Alle patiënten met frameshift-/splice-site mutatie van het genotype ontwikkelden antistoffen en 4/6 testten ook positief voor neutraliserende antistoffen bij minstens 3 opeenvolgende bezoeken.
English: Hypertension, Hypotension Respiratory, thoracic and mediastinal disorders Wheezing, dyspnoea
Dutch: Hypertensie, hypotensie Ademhalingsstelsel-, borstkas- en mediastinumaandoeningen Piepende ademhaling, dyspneu
English: Cmax (μg/mL) Mean ± SD AUC0-∞ (min*μg/mL) Mean ± SD CL (mL/min/kg) Mean ± SD Vss (mL/kg) Mean ± SD
Dutch: Cmax (μg/ml) Gemiddelde ± SD AUC0-∞ (min*μg/ml) Gemiddelde ± SD CL (ml/min/kg) Gemiddelde ± SD Vss (ml/kg) Gemiddelde ± SD
English: Urine GAG levels were normalized below the upper limit of normal (defined as 126.6 µg GAG/mg creatinine) in 50% of the patients receiving weekly treatment.
Dutch: Bij 50% van de patiënten die wekelijks werden behandeld waren de GAG-waarden in urine onder de bovengrens van normaal (gedefinieerd als 126,6 µg GAG/mg creatinine) genormaliseerd.
English: In the post-hoc immunogenicity analysis of data from TKT024/024EXT studies, 51% (32/63) patients treated with 0.5mg/kg weekly idursulfase had at least 1 blood sample that tested positive for antiidursulfase antibodies, and 37 % (23/63) tested positive for antibodies on at least 3 consecutive study visits.
Dutch: In de post-hoc immunogeniciteitsanalyse van de gegevens afkomstig uit de onderzoeken TKT024/024EXT had 51% (32/63) van de patiënten die wekelijks met 0,5 mg/kg idursulfase behandeld werden minstens 1 bloedstaal dat positief testte voor anti-idursulfase antistoffen, en 37% (23/63) testte bij minstens 3 opeenvolgende onderzoeksbezoeken positief voor antistoffen.
English: Among all patients, statistically significant mean increases from treatment baseline (TKT024 baseline for TKT024 idursulfase patients and Week 53 baseline for TKT024 placebo patients) were seen in the distance walked 6MWT at the majority of time points tested, with significant mean and percent increases ranging from 13.7m to 41.5m (maximum at Month 20) and from 6.4% to 13.3% (maximum at Month 24) respectively.
Dutch: Bij alle patiënten werden op de gelopen afstand 6MWT bij het merendeel van de geteste tijdpunten statistisch significante gemiddelde stijgingen gezien ten opzichte van de uitgangssituatie (TKT024uitgangsituatie voor idursulfase-patiënten in TKT024 en week-53-uitgangssituatie voor placebopatiënten in TKT024), met significante stijgingen van gemiddelden en percentages variërend van respectievelijk 13,7 m tot 41,5 m (maximum in maand 20) en van 6,4% tot 13,3% (maximum in maand 24).
English: Liver volume normalised by Month 24 for 73% (52 out of 71) of patients with hepatomegaly at baseline.
Dutch: In maand 24 was het levervolume bij 73% van de patiënten met hepatomegalie bij de uitgangssituatie (52 van de 71) genormaliseerd.
English: Twenty-one percent (13/63) tested positive for neutralizing antibodies at least once and 13 % (8/63) tested positive for neutralizing antibodies on at least 3 consecutive study visits.
Dutch: Eenentwintig procent (13/63) testte minstens één keer positief voor neutraliserende antistoffen en 13% (8/63) testte bij minstens 3 opeenvolgende onderzoeksbezoeken positief voor neutraliserende antistoffen.
English: Do not infuse Elaprase concomitantly in the same intravenous line with other medicinal products.
Dutch: Dien Elaprase niet gelijktijdig met andere geneesmiddelen in hetzelfde intraveneuze infuus toe.
English: A total of 108 male Hunter syndrome patients with a broad spectrum of symptoms were enrolled in the two randomized, placebo-controlled clinical studies, 106 continued treatment in two open-label, extension studies.
Dutch: In totaal werden 108 mannelijke patiënten met het Hunter-syndroom met een grote verscheidenheid aan symptomen in de twee gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische onderzoeken ingeschreven.
English: Study HGT-ELA-038
Dutch: Onderzoek HGT-ELA-038
English: A total of 11 of 31 (36%) patients in the weekly treatment group versus 5 of 31 (16%) patients in the placebo group had an increase in FEV1 of at least 0.2 l at or before the end of the study, indicating a dose-related improvement in airway obstruction.
Dutch: In totaal 11 van de 31 (36%) patiënten uit de groep die wekelijks werd behandeld versus 5 van de 31 (16%) patiënten in de placebogroep ervoeren een stijging van de FEV1 van minimaal 0,2 l bij of voor het eind van het onderzoek, hetgeen wijst op een dosisgerelateerde verbetering van de luchtwegobstructie.De patiënten in de groep die wekelijks werd behandeld ervoeren aan het eind van het onderzoek een klinisch significante verbetering van gemiddeld 15% van de FEV1.
English: Once diluted, the solution should be mixed gently, but not shaken.
Dutch: Na verdunning mag de oplossing niet worden geschud, maar moet voor vermenging voorzichtig heen en weer worden bewogen.
English: Patients who developed a high titre of antibodies displayed less response to idursulfase as assessed by urine output of glycosaminoglycans and by liver and spleen size.
Dutch: Patiënten die een hoge antistoffenconcentratie ontwikkelden, vertoonden een kleinere respons op idursulfase, hetgeen gemeten werd op basis van de uitscheiding van glycosaminoglycanen in de urine en het volume van de lever en de milt.
English: No patient discontinued treatment due to an infusion reaction during clinical studies.
Dutch: Tijdens klinisch onderzoek staakte geen van de patiënten de behandeling als gevolg van een infusiegerelateerde bijwerking.
English: Of the 25 patients with abnormally large livers at baseline in the weekly treatment group, 80% (20 patients) had reductions in liver volume to within the normal range by the end of the study.
Dutch: Van de 25 patiënten uit de groep die wekelijks werd behandeld bij wie bij de uitgangssituatie een afwijkend grote lever was vastgesteld werd aan het eind van het onderzoek bij 80% (20 patiënten) een kleiner volume van de lever geconstateerd, waarbij dit volume weer binnen het normale bereik viel.