FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Compte tenu du rapport d'évaluation du PRAC sur les PSUR concernant le nusinersen, les conclusions scientifiques du CHMP sont les suivantes :
Danish: Under hensyntagen til PRAC's vurderingsrapport om PSUR'en/PSUR'erne for nusinersen er CHMP nået frem til følgende videnskabelige konklusioner:
French: La nécessité de la poursuite du traitement doit être évaluée régulièrement et envisagée au cas par cas en fonction du tableau clinique et de la réponse du patient au traitement.
Danish: Behovet for fortsættelse af behandling bør revurderes regelmæssigt og overvejes individuelt afhængig af patientens kliniske billede og respons på behandlingen.
French: Considérés globalement, il y a suffisamment de données pour étayer un lien de causalité entre l'administration de nusinersen et l'hypersensibilité ; l'information sur le produit doit donc être actualisée en conséquence.
Danish: Samlet set er der tilstrækkelig evidens til at understøtte en kausal sammenhæng mellem administration af nusinersen og overfølsomhed, og produktinformationen skal opdateres i overensstemmelse dermed.
French: Le déplacement de ces facteurs entraîne la rétention de l'exon 7 dans l'ARNm de SMN2 et lorsque l'ARNm de SMN2 est synthétisé, il peut donc être traduit en protéine SMN fonctionnelle de pleine longueur.
Danish: Fortrængningen af disse faktorer fører til retention af exon 7 i SMN2-mRNA, og når SMN2-mRNA dannes, kan det dermed translateres til det funktionelle SMN-protein i fuld længde.
French: L'âge médian au moment de la première dose était de 22 jours.
Danish: Medianalderen ved den første dosis var 22 dage.
French: Par sa liaison, l'AON déplace les facteurs d'épissage, ce qui inhibe normalement l'épissage.
Danish: Ved bindingen fortrænger ASO splejsningsfaktorer, som normalt undertrykker splejsning.
French: Un second gène, SMN2, situé près de SMN1, est responsable de la synthèse d'une faible quantité de protéine SMN.
Danish: Et andet gen SMN2, der er placeret tæt på SMN1, er ansvarlig for produktion af en lille mængde SMN-protein.
French: Nourrissons présymptomatiques
Danish: Præsymptomatiske spædbørn
French: Spinraza contient une faible quantité de sodium
Danish: Spinraza indeholder en lille mængde natrium
French: Dans les études de toxicologie à doses répétées (d'une durée de 14 semaines et 53 semaines) avec administration par voie intrathécale chez des singes cynomolgus juvéniles, le nusinersen a été bien toléré.
Danish: I toksicitetsstudier med gentagne doser (efter 14 uger og 53 uger) med intratekal administration til unge cynomolgus-aber var nusinersen veltolereret.
French: Spinraza (N = 84)
Danish: Måneder Spinraza (n=84)
French: De plus, aucun des patients du groupe Spinraza ou du groupe de traitement simulé n'a nécessité l'utilisation d'une ventilation permanente.
Danish: Derudover havde ingen af patienterne i hverken Spinraza- eller sham-kontrolgruppen brug for permanent ventilering.
French: Aucun effet sur la fertilité chez le mâle ou la femelle, le développement embryonnaire et fœtal ou le développement pré- et post-natal n'a été observé.
Danish: Der blev ikke observeret nogen påvirkning af fertiliteten hos hanner eller hunner, embryoføtal udvikling eller præ/postnatal udvikling.
French: Au moment de l'analyse intermédiaire, 22 de ces 24 patients (92 %) étaient toujours en vie.
Danish: På tidspunktet for interimanalyse var 22 ud af 24 patienter (92 %) i live.
French: Score HFMSE
Danish: HFMSE-score
French: Spinraza contient la substance active nusinersen, qui appartient à un groupe de médicaments appelés oligonucléotides antisens.
Danish: Spinraza indeholder det aktive stof nusinersen, som tilhører en gruppe lægemidler kaldet antisenseoligonukleotider.
French: 5 mL de solution dans un flacon en verre de type I avec bouchon en caoutchouc bromobutyle, capsule en aluminium et opercule en plastique.
Danish: 5 ml i et type I glas-hætteglas med en brombutyl-gummiprop og en overforsegling af aluminium og et plasticlåg.
French: En cas de surdosage, des traitements symptomatiques doivent être dispensés, avec la consultation d'un médecin et une surveillance étroite de l'état clinique du patient.
Danish: I tilfælde af en overdosering skal der gives støttende medicinsk behandling, herunder konsultation med sundhedspersonale og nøje observation af patientens kliniske status.
French: Informez votre médecin si vous ou votre enfant prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout autre médicament dans l'avenir.
Danish: Fortæl det altid til lægen, hvis du eller dit barn tager anden medicin, har gjort det for nylig eller måske vil gøre det i fremtiden.
French: La dose habituelle de Spinraza est de 12 mg.
Danish: Den almindelige dosis af Spinraza er 12 mg.
French: Si des particules sont observées et/ou si le liquide dans le flacon n'est pas incolore et limpide, ne pas utiliser le flacon.
Danish: Hvis der observeres partikler, og/eller væsken i hætteglasset ikke er klar og farveløs, må hætteglasset ikke bruges.
French: Deux patients ambulatoires non autonomes antérieurement (type III) sont devenus capables de marcher sans assistance, ainsi qu'un patient qui n'était pas ambulatoire auparavant (type II).
Danish: To patienter, der tidligere kunne gå med støtte (type III) opnåede at kunne gå uden støtte, og én patient, der tidligere ikke kunne gå (type II) opnåede at kunne gå uden støtte.
French: Il n'y a pas d'accumulation dans les mesures de l'exposition plasmatique (Cmax et ASC) après administration de doses répétées.
Danish: Der er ingen akkumulation i målinger af plasmaeksponering (Cmax og AUC) efter flere doser.
French: Au moment de l'analyse intermédiaire de l'étude CS11, 61 des 65 patients (94 %) étaient toujours en vie.
Danish: På tidspunktet for en interimanalyse i studie CS11 var 61 ud af 65 patienter (94 %) i live.
French: En cas de protéinurie élevée persistante, un autre dosage doit être envisagé.
Danish: Ved vedvarende forhøjet urinprotein bør yderligere evaluering overvejes.
French: Le pourcentage de patients présentant des symptômes cliniques de SMA a été évalué chez les patients qui avaient atteint la visite du jour 700 lors de l'analyse intermédiaire (n = 16).
Danish: Andelen af patienter, der udviklede klinisk manifestation af SMA, blev vurderet blandt patienter, der var nået til besøget ved dag 700 ved interimanalysen (n=16).
French: En date du 19 octobre 2018, 100 EI d'hypersensibilité dus à l'administration de nusinersen ont été identifiés dans la base de données des essais cliniques.
Danish: Pr. 19. oktober 2018 var 100 uønskede hændelser i form af overfølsomhed på grund af administration af nusinersen identificeret i den kliniske forsøgsdatabase.
French: Les patients présentant une hypotonie et une insuffisance respiratoire sévères à la naissance, chez lesquels Spinraza n'a pas été étudié, peuvent ne pas présenter de bénéfice cliniquement significatif en raison du déficit grave en protéine SMN.
Danish: Patienter med svær hypotoni og respirationsinsufficiens ved fødslen, hvor Spinraza ikke er blevet undersøgt, oplever muligvis ingen klinisk signifikant fordel på grund af svær SMN-proteinmangel.
French: L'exception était un déficit aigu transitoire de réflexes spinaux qui est survenu aux doses les plus élevées dans chaque étude (3 ou 4 mg par dose, équivalant à 30 ou 40 mg par dose intrathécale chez les patients).
Danish: Undtagelsen var en akut, forbigående mangel på reflekser i den nedre spinale region, som opstod ved de højeste dosisniveauer i hvert studie (3 eller 4 mg pr. dosis svarende til 30 eller 40 mg pr. intratekal dosis hos patienterne).
French: Tous les patients étaient capables de sucer etde déglutir lors de la dernière évaluation, et 22 (88 %) nourrissons avaient atteint le score maximal au sur l'échelle HINE section 1.
Danish: Alle patienter kunne sutte og synke ved den sidste vurdering, og 22 (88 %) af spædbørnene opnåede en maksimal score på HINE afsnit 1.
French: Spinraza n'a aucun effet ou un effet négligeable sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
Danish: Spinraza påvirker ikke eller kun i ubetydelig grad evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner.
French: Cela provoque la perte de neurones dans la moelle épinière, ce qui entraîne une faiblesse des muscles des épaules, des hanches, des cuisses et du haut du dos.
Danish: Dette resulterer i et tab af nerveceller i rygmarven og fører til muskelsvaghed i skuldre, hofter, lår og den øvre del af ryggen.
French: Douze des 20 patients (60 %) de l'étude avaient atteint le critère principal, avec une amélioration de l'atteinte moyenne des étapes du développement moteur au cours du temps.
Danish: 12 ud af 20 patienter (60 %) i studiet opfyldte det primære endepunkt med en forbedring i gennemsnitlige resultater for motoriske milepæle over tid.
French: L'amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire progressive due à des mutations du gène SMN1 dans le chromosome 5q.
Danish: SMA er en progressiv neuromuskulær sygdom, der skyldes mutationer i kromosom 5q i SMN1-genet.
French: Pourcentage de patients ayant atteint de nouvelles étapes du développement moteur au mois 154
Danish: Andelen af patienter, der opnåede nye motoriske milepæle ved 15 måneder4
French: Survie globale2
Danish: Samlet overlevelse2
French: Étude CS3B
Danish: studie CS12.
French: À l'issue de l'étude CS4 (CHERISH), 125 patients ont été inclus dans l'étude CS11 (SHINE) dans laquelle tous les patients recevaient Spinraza.
Danish: Ved afslutningen af studie CS4 (CHERISH) blev 125 patienter inkluderet i studie CS11 (SHINE), hvor alle patienterne fik Spinraza.
French: Les patients ont atteint des étapes non attendues lors d'une SMA de type I ou II et qui concordent plutôt avec un développement normal.
Danish: Patienterne opnåede milepæle, der var uventede for type I eller II SMA, og mere i overensstemmelse med normal udvikling.
French: Fonction motrice Étapes du développement moteur3
Danish: Motorisk funktion Motoriske milepæle3
French: Le critère principal, à savoir le délai jusqu'au décès ou jusqu'à une intervention d'assistance respiratoire (définie comme une ventilation invasive ou non invasive pendant ≥ 6 heures par jour en continu pendant ≥ 7 jours consécutifs OU une trachéotomie), n'a pas pu être évalué en raison du nombre trop faible d'événements.
Danish: Det primære endepunkt, tidsperioden til død eller respirationsintervention (defineret som invasiv eller ikke-invasiv ventilering i ≥6 timer/dag kontinuerligt i ≥7 på hinanden følgende dage ELLER trakeostomi), kunne ikke estimeres, da der var for få tilfælde.
French: Les critères d'évaluation secondaires incluant les mesures fonctionnelles et l'atteinte des étapes du développement moteur de l'OMS ont fait l'objet de tests statistiques formels et sont présentés dans le tableau 3
Danish: De sekundære endepunkter, omfattedende funktionelle målinger og WHO motoriske milepæl-resultater, blev formelt statistisk testet og er beskrevet i tabel 3.
French: Spinraza est administré :
Danish: Spinraza gives:
French: 5 Sur la base d'une régression logistique avec effet du traitement et ajustement pour l'âge de chaque patient lors de la sélection et son score HFMSE lors de l'inclusion.
Danish: 5Baseret på logistisk regression med behandlingseffekt og justering for hver forsøgspersons alder ved screeningen og HFMSE-score ved baseline
French: • hypersensibilité (une réaction allergique ou de type allergique pouvant inclure un gonflement du visage, des lèvres ou de la langue, une éruption cutanée ou des démangeaisons).
Danish: • Overfølsomhed (en allergisk eller allergilignende reaktion, som kan omfatte hævelse af ansigt, læber eller tunge, udslæt eller kløe)
French: Dans l'étude CS11, tous les patients ont reçu Spinraza et la durée du traitement était comprise entre 65 et 592 jours (médiane de 289 jours) au moment de l'analyse intermédiaire.
Danish: I studie CS11 fik alle patienterne Spinraza med en behandlingslængde, der varierede fra 65 til 592 dage (median 289 dage) på tidspunktet for interimanalysen.
French: Les valeurs moyennes de la Cmax plasmatique et de l'ASC augmentaient de façon à peu près proportionnelle à la dose dans la fourchette de doses évalué.
Danish: Gennemsnitlige Cmax- og AUC-værdier blev ca. dosisproportionalt forøget over det evaluerede dosisinterval.
French: Cela peut inclure des maux de tête, des vomissements et des douleurs dorsales.
Danish: Dette kan omfatte hovedpine, opkastning og rygsmerter.
French: L'analyse a inclus 28 patients qui avaient reçu leur première dose dans l'étude CS2 et sont ensuite entrés dans la phase d'extension, l'étude CS12.
Danish: Analysen omfattede 28 patienter, der fik deres første dosis i studie CS2, og dernæst overgik til forlængelsesfasen,
French: Les difficultés éventuelles de cette voie d'administration peuvent être observées chez les patients très jeunes et chez les patients présentant une scoliose.
Danish: ved denne administrationsvej kan ses hos meget unge patienter og patienter med skoliose.
French: * Effets indésirables jugés comme étant liés à la ponction lombaire.
Danish: *Bivirkninger, der betragtes som relateret til lumbalpunkturproceduren.
French: On ne sait pas si le nusinersen ou ses métabolites sont excrétés dans le lait maternel.
Danish: Det er ukendt, om nusinersen/metabolitter udskilles i human mælk.
French: La présence du nusinersen dans les neurones et dans d'autres types de cellules de la moelle épinière et du cerveau et dans des tissus périphériques tels que le muscle squelettique, le foie et le rein, a également été démontrée.
Danish: Det blev også vist, at nusinersen var til stede i neuroner og andre celletyper i rygmarven og hjernen, og i det perifere væv, såsom skeletmuskulaturen, leveren og nyrerne.
French: La principale voie d'élimination serait l'excrétion urinaire du nusinersen et de ses métabolites.
Danish: Den primære eliminationsvej forventes at være via udskillelse af nusinersen og dens metabolitter i urinen.
French: Dans la population d'analyse de l'efficacité, 18 patients (25 %) du groupe Spinraza et 12 patients (32 %) du groupe de traitement simulé ont eu besoin d'une ventilation permanente.
Danish: I gruppen for effektevaluering havde 18 patienter (25 %) i Spinraza-gruppen og 12 patienter (32 %) i sham-kontrolgruppen behov for permanent ventilering.
French: Le TM6 (test de marche de 6 minutes) n'était réalisé que chez les patients ambulatoires.
Danish: 6MWT (6 minutters gangtest) blev kun udført for patienter der kunne gå.
French: Le délai médian jusqu'au décès ou jusqu'à la ventilation permanente était de 50,9 semaines après instauration du traitement par Spinraza dans l'étude CS11.
Danish: Mediantiden til død eller permanent ventilering var 50,9 uger efter opstart af behandling med Spinraza i studie CS11.
French: Le traitement doit être administré par des professionnels de santé expérimentés dans la réalisation des ponctions lombaires.
Danish: Behandlingen skal administreres af sundhedspersonale med erfaring i at udføre lumbalpunktur.
French: Pourcentage répondant aux critères prédéfinis de répondeur en termes d'atteinte des étapes du développement moteur (HINE section 2)4,5
Danish: Andel, der opnåede prædefinerede kriterier for motorisk milepæl-respons (HINE afsnit 2) 4,5
French: Une majorité des patients traités par Spinraza a montré une stabilisation ou une amélioration de la fonction motrice, le bénéfice le plus important étant observé chez ceux pour qui l'instauration du traitement avait été plus précoce.
Danish: Størstedelen af de patienter, der blev behandlet med Spinraza, oplevede stabilisering eller forbedring af de motoriske funktioner; den største forbedring blev observeret hos dem, der havde startet behandlingen tidligere.
French: Avant que vous ou votre enfant receviez Spinraza, votre médecin pourrait décider de demander une analyse de sang afin de vérifier que votre sang ou le sang de votre enfant coagule correctement.
Danish: Før du eller dit barn får Spinraza, kan din læge beslutte at lave en blodanalyse for at kontrollere, at dit eller dit barns blod kan størkne.
French: Traitement simulé (N = 42)
Danish: Kontrol (n=42)
French: L'échographie (ou une autre technique d'imagerie) peut être envisagée pour guider l'injection intrathécale de Spinraza, en particulier chez les jeunes patients et chez les patients présentant une scoliose.
Danish: Ultralyd (eller andre teknikker til billeddannelse) kan overvejes til at guide en intratekal administration af Spinraza især hos yngre patienter og hos patienter med skoliose.
French: Ces résultats sont corroborés par une étude de phase II en ouvert menée chez des patients ayant un diagnostic de SMA symptomatiques (CS3A).
Danish: Disse resultater støttes af et åbent fase 2-studie hos symptomatiske patienter diagnosticeret med SMA (CS3A).
French: Une analyse intermédiaire a été réalisée quand la durée médiane de participation des patients à l'étude a atteint 27,1 mois (15,1 - 35,5 mois) et que l'âge médian lors de la dernière visite a atteint 26,0 mois (14,0 - 34,3 mois).
Danish: Der blev gennemført en interimanalyse, da patienterne havde deltaget i studiet i en medianperiode på 27,1 måneder (15,1-35,5 måneder) og havde en medianalder ved det sidste besøg på 26,0 måneder (14,0-34,3 måneder).
French: Il est préférable d'éviter l'utilisation de Spinraza pendant la grossesse et l'allaitement.
Danish: Det anbefales at undgå at bruge Spinraza under graviditet og amning.
French: Dans l'étude d'administration intrathécale de 53 semaines chez le singe cynomolgus, il n'a pas été observé d'effets toxiques à des doses représentant jusqu'à 14 fois la dose d'entretien annuelle recommandée chez l'homme.
Danish: I det 53-ugers studie med intratekal dosering blev der ikke observeret nogen toksicitetsvirkning hos cynomolgus-aber ved niveauer op til 14 gange den anbefalede, årlige kliniske vedligeholdelsesdosis.
French: • méningite non provoquée par une infection (inflammation de la membrane entourant la moelle épinière et le cerveau, pouvant se traduire par une raideur de la nuque, des maux de tête, de la fièvre, des nausées et des vomissements).
Danish: • Meningitis, der ikke er forårsaget af en infektion (inflammation af membranen omkring rygmarven og hjernen, der kan vise sig som nakkestivhed, hovedpine, feber, kvalme og opkastning).
French: Pour permettre un suivi à long terme de ces patients, 89 patients (Spinraza : n = 65 ; traitement simulé : n = 24) ont été inclus dans l'étude CS11 (SHINE) à l'issue de l'étude CS3B.
Danish: For at muliggøre langsigtet opfølgning af disse patienter blev 89 patienter (Spinraza: n=65; shamkontrol: n=24) inkluderet i studie CS11 (SHINE) ved slutningen af studie CS3B.
French: Le nusinersen est un oligonucléotide antisens (AON) qui augmente le pourcentage d'inclusion de l'exon 7 dans les transcrits d'acide ribonucléique messager (ARNm) du gène codant pour la protéine SMN2 (survival motor neurone 2 - protéine de survie des motoneurones) en se liant à un site d'inactivation de l'épissage intronique (ISS-N1) présent dans l'intron 7 de l'ARN pré-messager (pré-ARNm) de SMN2.
Danish: Nusinersen er et antisense-oligonukleotid (ASO), som øger andelen af exon 7-inklusion i survival motor neuron 2 (SMN2)-messenger-ribonukleinsyre (mRNA)-transkripter ved at binde til et intronsplejsnings-inaktiveringssted (intronic splice silencing site, ISS-N1), der findes i intron 7 af SMN2 præ-messenger ribonukleinsyre (præ-mRNA).
French: Parmi les 20 patients inclus, 11 (55 %) étaient toujours en vie et sans ventilation permanente lors de la dernière visite.
Danish: Af de 20 inkluderede forsøgspersoner var 11 (55 %) i live og fri for permanent ventilering ved sidste besøg.
French: Cependant, les données de sécurité individuelles des patients ayant développé des AAM sous traitement ont été examinées et aucun EI d'intérêt n'a été identifié.
Danish: De individuelle sikkerhedsdata for de ADA-positive tilfælde, der opstod under behandlingen, blev dog gennemgået, og der blev ikke fundet bivirkninger af interesse.
French: Thrombopénie et anomalies de la coagulation
Danish: Trombocytopeni og koagulationsanormaliteter
French: L'amyotrophie spinale est causée par le manque d'une protéine appelée SMN (survival motor neuron, protéine de survie des motoneurones) dans l'organisme.
Danish: Spinal muskelatrofi forårsages af mangel på et protein, der kaldes survival motor neuron (SMN) i kroppen.
French: Il est possible que cette analyse ne soit pas nécessaire à chaque fois que vous ou votre enfant recevez Spinraza.
Danish: Dette er muligvis ikke nødvendigt, hver gang du eller dit barn får Spinraza.
French: Au total, 11 patients sur 20 (55 %) avaient atteint le critère d'augmentation ≥ 4 points du score CHOP INTEND total lors de leur dernière visite de l'étude.
Danish: Samlet opfyldte 11 ud af 20 patienter (55 %) endepunktet med en forbedring i samlet CHOP INTEND-score på ≥4 point ved det sidste studiebesøg.
French: Une étude clinique supplémentaire, l'étude CS7 (EMBRACE), a été ouverte pour les patients qui ne répondaient pas aux critères de participation à l'étude CS3B ou à l'étude CS4 en raison de leur âge à la sélection ou du nombre de copies du gène SMN2.
Danish: Der blev givet adgang til et yderligere klinisk studie, CS7 (EMBRACE), for patienter, der ikke var egnede til at deltage i studie CS3B eller CS4 som følge af deres alder på screeningstidspunktet eller antallet af SMN2-kopier.
French: 6 Selon un test du log-rank avec stratification en fonction de l'ancienneté de la maladie.
Danish: 6Baseret på log-rank-test stratificeret efter sygdomsvarighed
French: La sécurité et l'efficacité chez les patients atteints d'insuffisance rénale n'ont pas été établies et ces patients doivent être étroitement surveillés.
Danish: Sikkerhed og virkning hos patienter med nedsat nyrefunktion er ikke klarlagt, og de skal overvåges nøje.
French: Le nusinersen est métabolisé lentement et essentiellement par hydrolyse induite par des exonucléases (3' et 5') et n'est pas un substrat ni un inhibiteur ou un inducteur des isoenzymes du CYP450.
Danish: Nusinersen metaboliseres langsomt og hovedsageligt ved exonuklease (3' og 5')-medieret hydrolyse, og det er ikke et substrat for eller en hæmmer eller induktor for CYP450-enzymer.
French: Figure 2 : Variation moyenne du score HFMSE au cours du temps par rapport au score initial dans l'analyse finale (ITT) - Étude CS4 1,2
Danish: Figur 2: Gennemsnitlig ændring fra baseline i HFMSE-score over tid ved den endelige analyse (ITT) - studie CS4 1,2
French: Il a été observé que d'autres produits du même groupe de médicaments que Spinraza ont un effet sur les cellules sanguines qui contribuent à la coagulation.
Danish: Andre produkter, der tilhører den samme gruppe af lægemidler som Spinraza, har vist sig at påvirke de celler i blodet, der medvirker til størkning.
French: Il n'a pas été rapporté de cas de surdosage associé à des effets indésirables dans les études cliniques.
Danish: Der er ikke blevet indberettet tilfælde af overdosering forbundet med bivirkninger i de kliniske studier.
French: Des améliorations de la fonction motrice ont été observées chez les patients ayant commencé le traitement par Spinraza dans l'étude CS3B, ainsi que chez ceux ayant commencé le traitement par Spinraza dans l'étude CS11 (figure 3), le bénéfice le plus important ayant été observé chez ceux pour qui l'instauration du traitement avait été plus précoce.
Danish: Motoriske forbedringer blev observeret hos patienter, der fortsatte med Spinraza fra studie CS3B, samt dem, der startede med Spinraza i studie CS11 (figur 3), hvor den største fordel blev observeret hos dem, der havde startet behandlingen tidligere.
French: Déclaration des effets secondaires Si vous ou votre enfant ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre infirmier/ère.
Danish: Indberetning af bivirkninger Hvis du eller dit barn oplever bivirkninger, bør du tale med din læge eller sygeplejerske.
French: L'étude CS11 était une étude d'extension en ouvert menée chez des patients atteints de SMA et ayant précédemment participé aux autres études cliniques sur Spinraza.
Danish: Studie CS11 er et åbent forlængelsesstudie for SMA-patienter, der tidligere har deltaget i andre kliniske studier med Spinraza.