FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Limited preclinical safety data of cerliponase alfa were generated from single dose toxicity studies in monkeys and repeated-dose studies in a dachshund dog model of classic late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2.
Hungarian: A cerliponáz-alfával kapcsolatban korlátozott mennyiségű preklinikai biztonságossági adatot kaptak majmokkal végzett, egyetlen adagot alkalmazó toxicitási vizsgálatokban, valamint ismételt adagokat alkalmazó, klasszikus késői gyermekkori 2-es típusú neuronalis ceroid lipofuscinosis tacskó kutyamodelljével végzett vizsgálatokban.
English: Treatment of Brineura was initiated in children 2 to 8 years of age in clinical studies.
Hungarian: A klinikai vizsgálatokban 2-8 éves gyermekeknél indítottak Brineura-val végzett kezelést.
English: Brineura and flushing solution are supplied and stored frozen (see section 6.4).
Hungarian: A Brineura és a beöblítő oldat fagyasztva kerül kiszállításra, és úgy is kell tárolni (lásd 6.4 pont).
English: Brineura should be given to a pregnant woman only if clearly needed.
Hungarian: Terhes nőnél a Brineura csak egyértelműen szükséges esetben alkalmazható.
English: Very common Common Common Not known
Hungarian: Nagyon gyakori Gyakori Gyakori Nem ismert
English: Healthcare professionals should be aware of the possible symptoms of anaphylaxis such as: generalized hives, pruritus or flushing, swollen lips, tongue, and/or uvula, dyspnoea, bronchospasm, stridor, hypoxemia, hypotonia, syncope, or incontinence.
Hungarian: Az egészségügyi szakembereknek ismerniük kell az anaphylaxia lehetséges tüneteit: testszerte jelentkező urticaria, pruritus vagy kipirulás, ajak-, nyelv és/vagy uvuladuzzadás, dyspnoe, bronchospasmus, stridor, hypoxaemia, hypotonia, syncope, illetve incontinentia.
English: Intracerebroventricular administration of cerliponase alfa is not expected to result in therapeutic concentrations in the eye due to the limited access from the CSF to the affected cells of the retina and the presence of the blood-retinal barrier.
Hungarian: A cerliponáz-alfa intracerebro-ventricularis beadása várhatóan nem eredményez terápiás koncentrációkat a szemben, mivel a liquor felől korlátozott a hozzáférés az érintett retinasejtekhez, és a vér-retina gát jelenléte is megakadályozza ezt.
English: CSF (N=17) Mean (SD)
Hungarian: Liquor (N=17) Átlag (szórás)
English: Study 190-203 is an ongoing open label clinical study evaluating the safety and efficacy in patients from birth to 18 years of age.
Hungarian: A 190-203-as számú vizsgálat folyamatban lévő, nyílt elrendezésű klinikai vizsgálat, amely a betegeknél újszülöttkor és 18 éves életkor között értékeli a biztonságosságot és a hatásosságot.
English: Brineura must only be administered by a trained healthcare professional knowledgeable in intracerebroventricular administration in a healthcare setting.
Hungarian: A Brineura-t csak képzett, intracerebro-ventricularis alkalmazásban jártas egészségügyi szakember adhatja be, egészségügyi környezetben.
English: Discard the empty syringe in accordance with local requirements.
Hungarian: A helyi előírásoknak megfelelően dobja el az üres fecskendőt.
English: Cerliponase alfa is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
Hungarian: A cerliponáz-alfa fehérje, és várhatóan peptidhidrolízis útján bomlik le.
English: Caution should be taken in patients prone to complications from intracerebroventricular medicinal product administration, including patients with obstructive hydrocephalus.
Hungarian: Óvatosan kell eljárni az intracerebro-ventricularis gyógyszerbeadásból származó szövődményekre hajlamos betegeknél, beleértve az obstructiv hydrocephalusszal bíró betegeket is.
English: The safety and efficacy of Brineura in children less than 3 years of age has not yet been established.
Hungarian: A Brineura biztonságosságát és hatásosságát 3 évesnél fiatalabb gyermekek esetében nem igazolták.
English: - If you or your child currently has signs of a device infection or problems with the device.
Hungarian: - Ha Önnél, illetve gyermekénél az eszköz befertőződésének vagy az eszköz működésével kapcsolatos problémának a jelei állnak fenn.
English: The implanted intracerebroventricular access device should be appropriate for accessing the cerebral ventricles for therapeutic administration.
Hungarian: A beültetett intracerebro-ventricularis eszköznek alkalmasnak kell lennie az agykamrák elérésére terápiás gyógyszerbeadás céljából.
English: The inline filter may be integral to the infusion set.
Hungarian: A soros szűrő be lehet építve az infúziós készletbe.
English: You or your child may get problems with the implanted device used during treatment with Brineura (see section 4 “Possible side effects”), including infection or a fault in the device.
Hungarian: Önnél, illetve gyermekénél problémák, köztük fertőzés és eszközmeghibásodás jelentkezhetnek a Brineura-val végzett kezelés során használt beültetett eszközzel (lásd 4. pont, „Lehetséges mellékhatások”).
English: In clinical studies, antibiotics were administered, the intracerebroventricular access device was replaced, and Brineura treatment was continued.
Hungarian: A klinikai vizsgálatok során antibioticumot alkalmaztak, az intracerebro-ventricularis eszközt kicserélték, és a Brineura-val végzett kezelést folytatták.
English: 6.7 (first 4 doses) 10 (subsequent doses)
Hungarian: 6,7 (első 4 adag)
English: Cerliponase alfa is taken up by target cells and translocated to the lysosomes through the Cation Independent Mannose-6-Phosphate Receptor (CI-MPR, also known as M6P/IGF2 receptor).
Hungarian: A cerliponáz-alfa a kationfüggetlen mannóz-6-foszfát-receptorral (CI-MPR, más néven M6P/IGF2-receptor) kerül felvételre a célsejtekbe, és elszállításra a lysosomákba.
English: However, the results of these studies in dachshund dogs cannot reliably predict human safety, because the regimen of cerliponase alfa infusions was different and highly variable even within the same study due to difficulties with the indwelling catheter system and prominent hypersensitivity reactions.
Hungarian: Ezeknek a tacskókkal végzett vizsgálatoknak az eredményei azonban nem jelezhetik előre megbízhatóan a biztonságosságot humán vonatkozásban, mivel a cerliponáz-alfa infúzióit eltérő adagolásokkal alkalmazták, amelyek nagymértékben változtak még ugyanazon vizsgálaton belül is,
English: From a microbiological point of view, open vials or medicinal product held in syringes should be used immediately.
Hungarian: Mikrobiológiai szempontból a felbontott injekciós üvegeket és a fecskendőben tartott gyógyszert azonnal fel kell használni.
English: • Do not return CSF to the intracerebroventricular access device.
Hungarian: • Ne fecskendezzen vissza liquort az intracerebro-ventricularis eszközbe.
English: Table 3: CLN2 Clinical Rating Scale
Hungarian: CLN2 klinikai értékelőskála
English: After long periods of use, the access device may need to be replaced and will be determined by your doctor.
Hungarian: Hosszú távú használat esetén lehetséges, hogy az eszközt ki kell cserélni, ennek szükségességét kezelőorvosa fogja elbírálni.
English: - The other ingredients of Brineura and the flushing solution are: sodium phosphate dibasic heptahydrate, sodium dihydrogen phosphate monohydrate, sodium chloride, potassium chloride, magnesium chloride hexahydrate, calcium chloride dihydrate, and water for injections (see section 2 “Brineura contains sodium”)
Hungarian: - A Brineura és a beöblítő oldat egyéb összetevői: dibázikus nátrium-foszfát heptahidrát, nátrium dihidrogén-foszfát monohidrát, nátrium-klorid, kálium-klorid, magnézium-klorid hexahidrát, kalcium-klorid dihidrát, valamint injekciós víz (lásd 2. pont, „A Brineura nátriumot tartalmaz”).
English: Brineura will be given by a doctor with knowledge of giving medicines by intracerebroventricular use (infusion into the fluid of the brain) in a hospital or clinic.
Hungarian: A Brineura-t gyógyszerek intracerebro-ventrikuláris (az agykamrákban lévő folyadékba juttatott infúzió útján történő) alkalmazásában jártas orvos fogja beadni egy kórházban vagy klinikán.
English: There were no patients with advanced disease progression at treatment initiation who were included in clinical trials and no clinical data is available in children < 2 years.
Hungarian: A klinikai vizsgálatokban nem vett részt olyan beteg, akinél a kezelés elkezdésekor a betegség előrehaladott progressziója állt volna fenn, és 2 évesnél fiatalabb gyermekekre vonatkozóan nem állnak rendelkezésre klinikai adatok.
English: The pump must be programmable to deliver the medicinal product at a constant rate of 2.5 ml/hr.
Hungarian: Olyan infúziós pumpát kell használni, amely beprogramozható a gyógyszer 2,5 ml/órás folyamatos sebességgel történő beadására.
English: Currently no clinical experience of Brineura in children below 2 years of age is available (see section 4.8).
Hungarian: Jelenleg nem áll rendelkezésre klinikai tapasztalat a Brineura-val 2 évesnél fiatalabb gyermekeknél (lásd 4.8 rész).
English: See the syringe pump manufacturer's operating manual for details.
Hungarian: A részleteket lásd a fecskendős infúziós pumpa kezelői kézikönyvében.
English: It is not known whether Brineura is excreted in human breast milk.
Hungarian: Nem ismert, hogy a Brineura kiválasztódik-e az emberi anyatejbe.
English: Treatment should be based on the benefits and risks to the individual patient as assessed by the physician.
Hungarian: A kezelésnek az orvos által az adott betegnél felmért előnyökön és kockázatokon kell alapulnia.
English: Severe (Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) grade 3) hypersensitivity reactions occurred in three patients and no patients discontinued treatment.
Hungarian: Súlyos (3-as CTCAE-fokozatú) túlérzékenységi reakciók három betegnél jelentkeztek, és egyik betegnél sem hagyták abba a kezelést.
English: Your doctor will check your or your child's heart rate, blood pressure, respiratory rate, and temperature before, during, and after treatment.
Hungarian: Kezelőorvosa a kezelés előtt és közben ellenőrizni fogja az Ön, illetve gyermeke szívverésszámát, vérnyomását, légzésszámát és testhőmérsékletét.
English: You or your child will need to have surgery to implant the device for giving Brineura.
Hungarian: Önnél, illetve gyermekénél műtétet kell végezni a Brineura beadására szolgáló eszköz beültetésére.
English: It is not known if Brineura will impact the ability to drive or use machines.
Hungarian: Nem ismert, hogy a Brineura hatással van-e a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre.
English: In patients less than 2 years of age, lower doses are recommended, see paediatric population section.
Hungarian: Alacsonyabb adag javasolt 2 évesnél fiatalabb betegeknél, lásd a gyermekekre és serdülőkre vonatkozó részt.
English: The access devices were replaced and patients resumed treatment with Brineura.
Hungarian: Az eszközöket kicserélték, és a betegek Brineura-val való kezelése tovább folytatódott.
English: Domain Score
Hungarian: Domén Pontszám
English: The observed treatment effect was considered clinically meaningful in light of the natural history of untreated CLN2 disease.
Hungarian: A megfigyelt kezelési hatást klinikailag jelentősnek tartották a kezeletlen CLN2
English: Attach the infusion set to the port needle (see Figure 1).
Hungarian: Csatlakoztassa az infúziós szereléket a porttűre (lásd az 1. ábrát).
English: Attach the syringe containing Brineura to the extension line, if used, otherwise connect the syringe to the infusion set.
Hungarian: 2. Csatlakoztassa a Brineura-t tartalmazó fecskendőt a hosszabbító vezetékre, ha használ ilyet, ellenkező esetben pedig csatlakoztassa a fecskendőt az infúziós szerelékre.
English: In two clinical cases, the ICV access devices did not show signs of failure at the time of infusion; however, after removal, material degradation of the devices were apparent and consistent with data from benchtop testing of ICV access devices.
Hungarian: Két klinikai eset során az infúzió beadásakor az intracerebro-ventricularis eszközök nem mutatták meghibásodás jeleit, az eszközök eltávolítása után azok anyagának roncsolódása egyértelműen látszott, a roncsolódás mértéke pedig összhangban volt a tesztkamrás vizsgálatok intracerebro-ventricularis eszközökkel kapcsolatos eredményeivel.
English: Vital signs should be monitored before infusion starts, periodically during infusion, and post-infusion in a healthcare setting.
Hungarian: Az élettani paramétereket egészségügyi ellátási körülmények között kell monitorozni az infúzió elkezdése előtt, időről időre az infúzió közben, valamint az infúzió után.
English: Brineura is indicated for the treatment of neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2) disease, also known as tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) deficiency.
Hungarian: A Brineura a 2-es típusú neuronalis ceroid lipofuscinosis (CLN2) nevű betegség, más néven tripeptidil-peptidáz-1-hiány (TPP1-hiány) kezelésére javallott.
English: Will have obvious instability, and may have intermittent falls.
Hungarian: Nyilvánvaló instabilitás észlelhető, és a beteg időnként eleshet.
English: Magnesium chloride hexahydrate Calcium chloride dihydrate Water for injections
Hungarian: Magnézium-klorid hexahidrát Kalcium-klorid dihidrát Injekciós víz
English: Potassium chloride
Hungarian: Kálium-klorid
English: Access device replacement should be considered prior to 4 years of regular administration of Brineura, however it must always be ensured, that the intracerebroventricular access device is used in accordance with the provisions of the respective medical device manufacturer.
Hungarian: A Brineura rendszeres beadása esetén az eszközt a kezelés megkezdését követően 4 éven belül ajánlott cserélni, de mindig gondoskodni kell arról, hogy az intracerebro-ventricularis eszközt az adott orvostechnikai eszköz gyártójának utasításai szerint használják.
English: No association was found between serum or CSF ADA titres and incidence or severity of hypersensitivity.
Hungarian: Nem találtak összefüggést a szérum, illetve a liquor ADA-titere és a túlérzékenység incidenciája, illetve súlyossága között.
English: Potassium chloride;
Hungarian: Kálium-klorid;
English: The most frequent (>20%) adverse reactions observed during Brineura clinical trials include pyrexia, low CSF protein, ECG abnormalities, vomiting, upper respiratory tract infections, and hypersensitivity.
Hungarian: A Brineura klinikai vizsgálataiban leggyakrabban (> 20%-ban) megfigyelt mellékhatások között pyrexia, alacsony fehérjeszint a liquorban, EKG-rendellenességek, hányás, felső légúti fertőzések,
English: Meningitis may present with the following symptoms: fever, headache, neck stiffness, light sensitivity, nausea, vomiting, and change in mental status.
Hungarian: A meningitis a következő tünetekkel jelentkezhet: láz, fejfájás, tarkókötöttség, fényérzékenység, hányinger, hányás és megváltozozott tudatállapot.
English: For instructions on preparation of Brineura and flushing solution before administration, see section 6.6.
Hungarian: A Brineura és a beöblítő oldat beadásra való előkészítésére vonatkozó utasításokat lásd a 6.6 pontban.
English: Transport and distribute frozen (-85°C to -15°C).
Hungarian: Mélyhűtve (-85°C és -15°C között) szállítandó és forgalmazandó.
English: Following Brineura infusion, a calculated amount of flushing solution must be used to flush the infusion components including the intracerebroventricular access device in order to fully administer Brineura and to maintain patency of the intracerebroventricular access device (see section 6.6).
Hungarian: A Brineura infúziót követően kiszámított mennyiségű beöblítő oldattal át kell öblíteni az infúziós szereléket, beleértve az intracerebro-ventricularis eszközt is, hogy a Brineura teljes mértékben beadásra kerüljön, és hogy az intracerebro-ventricularis eszköz átjárható maradjon (lásd 6.6 pont).
English: Brineura contains sodium:
Hungarian: A Brineura nátriumot tartalmaz:
English: 200 (first 4 doses) 300 (subsequent doses)
Hungarian: 200 (első 4 adag)
English: Each ml of solution for infusion contains 30 mg of cerliponase alfa.
Hungarian: Az oldatos infúzió minden millilitere 30 mg cerliponáz-alfát tartalmaz.
English: Thaw before use.
Hungarian: Felhasználás előtt ki kell olvasztani.
English: Very common Very common Very common
Hungarian: Nagyon gyakori Nagyon gyakori Nagyon gyakori
English: Brineura has not been given to patients younger than 2 years of age or older than 8 years of age (at the start of the clinical trial).
Hungarian: A Brineura-t nem alkalmazták olyan betegeknél, akik (a klinikai vizsgálat kezdetén) 2 évesnél fiatalabbak vagy 8 évesnél idősebbek voltak.
English: Do not thaw or warm vials any other way.
Hungarian: Az injekciós üvegeket semmilyen más módon ne olvassza ki, és ne melegítse.
English: Healthcare professionals should inspect the scalp for skin integrity to ensure the intracerebroventricular access device is not compromised prior to each infusion.
Hungarian: Az egészségügyi szakembereknek minden infúzió előtt ellenőrizniük kell a fejbőr integritását, hogy meggyőződjenek arról, hogy az intracerebro-ventricularis eszközzel minden rendben van.
English: No patients had to have their treatment discontinued due to adverse events.
Hungarian: Mellékhatás miatt egy betegnél sem kellett abbahagyni a kezelést.
English: You should not receive Brineura treatment during pregnancy unless clearly necessary.
Hungarian: Terhesség alatt csak akkor kaphat Brineura-val végzett kezelést, ha az egyértelműen szükséges.
English: See Figure 1.
Hungarian: 1. táblázat.
English: The intracerebroventricular access device must be implanted prior to the first infusion.
Hungarian: Az intracerebro-ventricularis eszközt az első infúzió előtt kell beültetni.
English: The pharmacokinetics of cerliponase alfa were evaluated in patients with CLN2 disease who received intracerebroventricular infusions of 300 mg over approximately 4.5 hours once every other week.
Hungarian: A cerliponáz-alfa farmakokinetikáját olyan, CLN2-ben szenvedő betegeknél értékelték, akik minden második héten egyszer 300 mg készítményt kaptak körülbelül 4,5 órás intracerebro-ventricularis infúziókban.
English: The complete infusion time, including Brineura and the required flushing solution, is approximately 2 to 4.5 hours, depending on the dose and volume administered.
Hungarian: A beadott adagtól és mennyiségtől függően a teljes infúziós idő, beleértve a Brineura és a kötelező beöblítő oldat beadását is, körülbelül 2-4,5 óra.
English: - Keep this leaflet.
Hungarian: Húzza ki a porttűt.
English: If anaphylaxis occurs, caution should be exercised upon re-administration.
Hungarian: Anaphylaxia jelentkezése után óvatosan kell eljárni az ismételt alkalmazáskor.
English: Brineura treatment should be interrupted in cases of device failure and may require replacement of the access device prior to subsequent infusions.
Hungarian: Az eszköz meghibásodása esetén a Brineura-val végzett kezelést meg kell szakítani, és a későbbi infúziók előtt szükség lehet az eszköz kicserélésére.
English: Determine the volume of flushing solution needed to ensure complete delivery of Brineura to the cerebral ventricles.
Hungarian: Határozza meg a beöblítő oldat ahhoz szükséges mennyiségét, hogy a Brineura teljes mértékben bejuttatásra kerüljön az agykamrákba.
English: Intracerebroventricular Infusion of Brineura
Hungarian: A Brineura intracerebro-ventricularis infúziója
English: Thaw Brineura vials and flushing solution vial at room temperature for approximately 60 minutes.
Hungarian: A Brineura és a beöblítő oldat kiolvasztása A Brineura és a beöblítő oldat kiolvasztását szobahőmérsékleten, körülbelül 60 percig kell végezni.
English: CE marked intracerebroventricular access devices, and disposable components listed below or equivalent should be used to deliver Brineura.
Hungarian: Az alábbiakban felsorolt, CEjelöléssel ellátott intracerebro-ventricularis eszközöket és eldobható összetevőket, illetve az ezekkel egyenértékű eszközöket kell a Brineura beadására használni.
English: CSF samples should routinely be sent for testing to detect subclinical device infections (see section 4.2).
Hungarian: A liquormintákat az eszköz szubklinikus befertőzésének észlelése érdekében rutinszerűen vizsgálatra kell küldeni (lásd 4.2 pont).
English: Your doctor or pharmacist is responsible for storing Brineura.
Hungarian: A Brineura tárolásáért kezelőorvosa vagy a gyógyszerész felel.
English: This should be taken into consideration for patients on a controlled sodium diet.
Hungarian: amit kontrollált nátrium diéta esetén figyelembe kell venni.
English: CSF samples should routinely be sent for testing to detect subclinical device infections.
Hungarian: A liquormintákat az eszköz szubklinikus befertőzésének észlelése érdekében rutinszerűen vizsgálatra kell küldeni.
English: • Secure the components per institution standard of care.
Hungarian: • Az intézeti protokoll szerint rögzítse a szerelék összetevőit.
English: Do not administer Brineura if there are signs and symptoms of acute intracerebroventricular access device leakage, device failure, or device-related infection (see section 4.3 and 4.4).
Hungarian: Ne adja be a Brineura-t, ha az intracerebro-ventricularis eszköz akut szivárgására, meghibásodására vagy az eszközzel összefüggő fertőzésre utaló panaszok és tünetek észlelhetők (lásd 4.3 és 4.4 pont).
English: Median Min, Max 95% CI Limits a Patient rate of decline per 48 weeks: (baseline CLN2 score - last CLN2 score) / (time elapsed in units of 48 weeks) b p-value based on 1-sample T-test comparing rate of decline to the value 2 c Positive estimates indicate clinical decline; negative estimates indicate clinical improvement
Hungarian: 95%-os CI-határértékek a A csökkenési sebesség a betegnél 48 hetente: (kiindulási CLN2-pontszám − utolsó CLN2-pontszám) / (eltelt idő 48 hetes mértékegységben) b A p érték egymintás T próbán alapul, amely a csökkenési sebességet a 2 pontos értékkel veti össze c A pozitív értékek klinikai rosszabbodást jeleznek; a negatív értékek klinikai javulást jeleznek A 190-202-es számú, folyamatban lévő vizsgálatban (a 2016. június 3-ai adatok szerint) a csökkenés sebessége a Brineura-val kezelt betegeknél a természetes kórlefolyású kontrollcsoporthoz (N = 42 beteg) képest továbbra is a kezelési hatás tartósságát mutatja (lásd a 2. ábrát).
English: Convulsions
Hungarian: Convulsiók
English: Figure 2: CLN2 Score Mean Change from Baseline (Natural History Control Group vs Brineura treated patients, 300 mg every other week)
Hungarian: A CLN2-pontszám átlagos változása a kiinduláshoz képest (a természetes kórlefolyású kontrollcsoport és a minden második héten 300 mg Brineura-val kezelt betegek összehasonlítása)
English: - This includes any possible side effects not listed in this leaflet.
Hungarian: - Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik.
English: Pack size of three vials: two 10 ml vials, each containing 150 mg of cerliponase alfa in 5 ml of solution; and one 10 ml vial, containing 5 ml flushing solution.
Hungarian: A kiszerelésben három injekciós üveg van: két darab 10 ml-es injekciós üveg, amelyek egyenként 150 mg cerliponáz-alfát tartalmaznak 5 ml oldatban, valamint egy darab 10 ml-es injekciós üveg,
English: EXP:
Hungarian: PC:
English: Product should only be withdrawn from the unopened vials immediately prior to use.
Hungarian: A készítményt közvetlenül az alkalmazás előtt kell felszívni a felbontatlan injekciós üvegekből.
English: Total convulsion events with a temporal relationship to cerliponase alfa administration was 17% and were mild to moderate, grade 1 to 2 in severity.
Hungarian: A cerliponáz-alfa alkalmazásával időbeli összefüggésben összesen 17%-ban jelentkeztek convulsiós események, amelyek enyhék-közepesen súlyosak, és 1-es vagy 2-es súlyossági fokozatúak voltak.
English: Anti-drug antibodies (ADAs) were detected in both serum and CSF in 79% and 21%, respectively, of patients treated with cerliponase alfa for up to 107 weeks.
Hungarian: A cerliponáz-alfával legfeljebb 107 hétig kezelt betegeknél gyógyszer elleni antitesteket (ADA-kat) észleltek mind a szérumban (79%-ban), mind a liquorban (21%-ban).