FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: Per la nuova compressa rivestita con film è necessario infatti un dosaggio minore rispetto al dosaggio utilizzato per la compressa dispersibile.
Romanian: În cazul noilor comprimate filmate este necesară o doză mai mică față de cea din comprimatul dispersabil.
Italian: Exjade è un medicinale usato per rimuovere l'eccesso di ferro dal sangue dei pazienti affetti da beta talassemia o da altre patologie del sangue derivanti da un eccesso di ferro nel sangue.
Romanian: Exjade este un medicament utilizat pentru eliminarea excesului de fier din sângele pacienților cu beta talasemie sau cu alte tulburări hematologice care determină acumularea excesivă de fier în sânge.
Italian: • La biodisponibilità delle compresse rivestite con film è maggiore rispetto alle compresse dispersibili e la concentrazione delle compresse rivestite con film è proporzionalmente inferiore.
Romanian: • Biodisponibilitatea comprimatelor filmate este mai mare decât cea a comprimatelor dispersabile, iar în consecință concentrația lor este mai mică.
Italian: Quando assumere le compresse Una volta al giorno, possono essere assunte a stomaco vuoto o con un pasto leggero
Romanian: O dată pe zi, pot fi luate pe stomacul gol sau cu o masă ușoară
Italian: Entrambi i tipi di compresse saranno disponibili per un certo periodo di tempo, che consentirà ai medici di far passare i pazienti dalle compresse dispersibili alle compresse rivestite con film.
Romanian: Pentru o anumită perioadă vor fi disponibile ambele tipuri de comprimate, ceea ce le va permite medicilor să înlocuiască comprimatele dispersabile administrate pacienților cu comprimatele filmate.
Italian: • Entrambi i tipi di compresse saranno disponibili per un certo periodo di tempo per consentire ai medici di far passare i pazienti dalle compresse dispersibili alle compresse rivestite con film.
Romanian: • Pentru o perioadă limitată de timp, vor fi disponibile ambele tipuri de comprimate pentru a le permite medicilor să înlocuiască comprimatele dispersabile administrate pacienților cu comprimatele filmate.
Italian: Quando passa da un tipo di compressa all'altro, il paziente rischia di assumere una quantità maggiore o minore di medicinale se non viene effettuato un aggiustamento della dose.
Romanian: Dacă doza nu este corectă, pacientul poate primi prea mult sau prea puțin medicament la trecerea de la un tip de comprimat la altul.
Italian: Trascorso questo tempo, le compresse dispersibili di Exjade non saranno più commercializzate.
Romanian: După această perioadă, Exjade nu va mai fi comercializat sub formă de comprimate dispersabile.
Italian: Ciò significa che esso si lega al ferro presente nell'organismo per formare un "chelato" che può essere escreto dall'organismo, principalmente attraverso le feci.
Romanian: Exjade conține substanța activă deferasirox, care este un „chelator al fierului", ceea ce înseamnă că se leagă de fierul din organism, formând un „chelat" care poate fi eliminat din organism, în principal prin scaun.
Italian: • Mentre le compresse dispersibili devono essere assunte a stomaco vuoto 30 minuti prima dei pasti,
Romanian: • În timp ce comprimatele dispersabile trebuie luate pe stomacul gol cu 30 de minute înainte de masă, comprimatele filmate pot fi luate pe stomacul gol sau cu o masă ușoară.
Italian: • Le compresse rivestite con film di Exjade sono state introdotte.
Romanian: • Exjade a fost introdus și sub formă de comprimate filmate.
Italian: 180 mg (blu chiaro) e 360 mg (blu scuro)
Romanian: Comprimate ovale, de culoare albastră, care conțin 90 mg (albastru deschis), 180 mg (albastru mediu) și 360 mg (albastru închis)
Italian: • Si prega di leggere il foglio illustrativo e le altre informazioni fornite con le compresse, che recano importanti informazioni sul trattamento e su come assumere il medicinale.
Romanian: • Citiți prospectul și celelalte informații care v-au fost date împreună cu comprimatele.
Italian: Allegato Conclusioni scientifiche e motivi del rifiuto presentati dall'Agenzia europea per i medicinali
Romanian: Anexă Concluzii științifice și motive pentru refuz prezentate de Agenția Europeană pentru Medicamente
Italian: Riassunto generale della valutazione scientifica di Exondys dopo il riesame
Romanian: Rezumat general al evaluării științifice pentru Exondys în urma reexaminării
Italian: Il richiedente ha chiesto un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata motivata dall'affermazione che la richiesta di autorizzazione soddisfa tutti i requisiti di cui al regolamento (CE) n. 507/2006.
Romanian: Solicitantul a cerut o autorizație de introducere pe piață condiționată, motivând că cererea sa îndeplinește toate cerințele din Regulamentul (CE) nr. 507/2006.
Italian: Pertanto, il CHMP ha raccomandato il rifiuto del rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per Exondys.
Romanian: În consecință, CHMP a recomandat refuzul acordării autorizației de introducere pe piață condiționate pentru Exondys.
Italian: A livello individuale, la variabilità tra i pazienti è evidente e il distacco tra i gruppi non è così chiaro.
Romanian: La nivel individual este evidentă variabilitatea între pacienți, iar separarea între grupuri nu este atât de clară.
Italian: La mancanza di un braccio controllato con placebo impedisce di trarre qualsiasi conclusione.
Romanian: Lipsa unui braț controlat cu placebo împiedică formularea oricăror concluzii.
Italian: Gli aspetti fisico-chimici e biologici attinenti alla prestazione clinica uniforme del prodotto sono stati esaminati e sono controllati in modo soddisfacente.
Romanian: Aspectele fizico-chimice și biologice relevante pentru performanța clinică uniformă a medicamentului au fost investigate și sunt controlate în mod satisfăcător.
Italian: Al momento del parere, non vi sono questioni in sospeso sulla qualità del principio attivo o del medicinale.
Romanian: La momentul avizului nu există probleme nerezolvate privind calitatea substanței active sau a medicamentului.
Italian: Quanto sopra acquisisce una rilevanza ancora maggiore quando i controlli esterni vengono selezionati retrospettivamente.
Romanian: Acest lucru este și mai relevant atunci când grupurile de control externe sunt selectate retrospectiv.
Italian: Senza un adeguato controllo parallelo non è possibile concludere che i risultati riflettano un cambiamento reale e clinicamente significativo (rallentamento della progressione) nel corso della malattia.
Romanian: Fără un grup de control paralel adecvat nu se poate concluziona că rezultatele reflectă o modificare reală și semnificativă din punct de vedere clinic (încetinirea evoluției) a cursului bolii.
Italian: La valutazione del profilo di sicurezza di eteplirsen è stata ostacolata dai limiti della banca dati sulla sicurezza.
Romanian: Evaluarea profilului de siguranță al eteplirsenului a fost îngreunată de limitările bazei de date privind siguranța.
Italian: Nel corso della valutazione iniziale del CHMP, sono stati condotti altri tre studi clinici, al fine di acquisire dati supplementari a sostegno della richiesta di autorizzazione.
Romanian: În cursul evaluării CHMP inițiale s-au realizat trei studii clinice suplimentare, menite să aducă date suplimentare în sprijinul cererii.
Italian: Il richiedente ha definito a posteriori diversi controlli esterni che sono stati utilizzati per vari confronti.
Romanian: Solicitantul a definit post-hoc mai multe grupuri de control externe, care au fost utilizate pentru diverse comparații.
Italian: In generale, questa strategia aumenta l'incertezza sui risultati piuttosto che fornire confronti rassicuranti.
Romanian: În general, această strategie sporește incertitudinea cu privire la rezultate, în loc să ofere comparații încurajatoare.
Italian: • non è ancora noto se l'espressione della quantità molto bassa di distrofina tronca osservata dopo il trattamento con eteplirsen possa tradursi in un beneficio clinico per i pazienti.
Romanian: • Nu se știe dacă exprimarea cantității foarte mici de distrofină trunchiată observată după tratamentul cu eteplirsen se poate concretiza în vreun beneficiu clinic pentru pacienți.
Italian: Inoltre, sono stati identificati altri risultati già osservati per altri oligonucleotidi antisenso, come l'innalzamento delle transaminasi.
Romanian: S-au obținut și rezultate care mai fuseseră observate în cazul altor oligonucleotide antisens, cum ar fi creșterea transaminazelor.
Italian: Il distacco tra le curve è evidente nell'anno 3 (anno 3: 144 metri, p=0,0055; anno 4: 161 metri, p=0,0007).
Romanian: Separarea curbelor este vizibilă în anul 3 (anul 3 - 144 de metri, p=0,0055; anul 4 - 161 de metri, p=0,0007).
Italian: Tuttavia, il CHMP ha concluso che il medicinale non ha soddisfatto tutti i criteri di cui all'articolo 4, paragrafo 1, del regolamento in quanto il rapporto rischi/benefici esistente non poteva essere considerato positivo sulla scorta dei dati disponibili presentati.
Romanian: Cu toate acestea, CHMP a concluzionat că medicamentul nu îndeplinește toate criteriile prevăzute la articolul 4 alineatul (1) din regulament deoarece, de exemplu, la momentul de față raportul beneficiu-risc nu poate fi considerat pozitiv pe baza datelor disponibile prezentate.
Italian: In un paziente trattato con eteplirsen 30 mg/kg è stato individuato un evento di miocardite con una manifestazione atipica.
Romanian: La un pacient tratat cu eteplirsen 30 mg/kg a fost depistat un eveniment de miocardită cu prezentare atipică.
Italian: Il CHMP è del parere che, ai sensi dell'articolo 12 del regolamento (CE) n. 726/2004, l'efficacia e la sicurezza del suddetto medicinale non siano state adeguatamente o sufficientemente dimostrate.
Romanian: CHMP consideră că eficacitatea și siguranța medicamentului menționat nu sunt demonstrate în mod adecvat și nici suficient, în conformitate cu articolul 12 din Regulamentul (CE) nr. 726/2004.
Italian: • Questioni relative alla sicurezza
Romanian: • Aspecte legate de siguranță
Italian: Per quanto riguarda i risultati di laboratorio, il timore principale è rappresentato dalla proteinuria, già osservata in studi preclinici.
Romanian: În ceea ce privește rezultatele analizelor de laborator, principalul motiv de îngrijorare este proteinuria, care a fost observată deja în studiile non-clinice.
Italian: • i dati comparativi aggiuntivi forniti da una serie di controlli esterni, provenienti da studi e popolazioni diversi, risentono di notevoli limiti legati alla natura della metodologia utilizzata (non concorrente, selezionata retrospettivamente, definita a posteriori).
Romanian: • Datele comparative suplimentare prezentate, referitoare la diverse grupuri de control externe și provenite din diferite studii și de la populații diferite, suferă de limitări importante legate de natura metodologiei utilizate (neconcomitentă, selectată retrospectiv, definită post-hoc).
Italian: I dati aggiuntivi forniti dalla fase in aperto, un periodo di trattamento di 4 anni, non consentono di trarre conclusioni convincenti su un effetto rilevante di eteplirsen in questa popolazione.
Romanian: Datele suplimentare obținute în urma fazei deschise, care a constat în tratament cu durata de 4 ani, nu permit formularea unei concluzii certe cu privire la un efect relevant al eteplirsenului la această populație.
Italian: Pertanto, i dati di sicurezza devono essere interpretati con cautela, precludendo qualsiasi conclusione definitiva sul profilo di sicurezza del prodotto.
Romanian: Prin urmare, datele privind siguranța trebuie interpretate cu prudență, neputându-se formula concluzii ferme privind profilul de siguranță al medicamentului.
Italian: Tale insieme di dati, ridotto e acquisito in modo non comparativo, rende impossibile la valutazione della sicurezza a lungo termine.
Romanian: Un set de date atât de mic și obținut printr-o metodă necomparativă face imposibilă evaluarea siguranței pe termen lung.
Italian: Il confronto con la coorte di controllo esterna proveniente da banche dati relative alla storia naturale della malattia presenta carenze metodologiche e i relativi risultati possono essere considerati solo esplorativi o di supporto.
Romanian: Compararea cu cohorta de control externă, provenită din baze de date privind cazuri cu antecedente naturale, prezintă deficiențe metodologice, iar rezultatele sale nu pot fi considerate decât exploratorii sau de susținere.
Italian: • Questioni relative alla qualità
Romanian: • Aspecte referitoare la calitate
Italian: Per quanto riguarda la dimostrazione della validità farmacodinamica, in alcuni pazienti è stato osservato un modesto aumento della produzione di distrofina (tronca), mentre in alcuni di essi non è stata rilevata alcuna produzione.
Romanian: Din punctul de vedere al farmacodinamicii de confirmare a conceptului, la unii pacienți s-a observat o creștere modestă a producerii de distrofină (trunchiată), dar la mulți dintre ei nu a fost detectată producerea de distrofină.
Italian: Poiché la quantità minima di espressione di distrofina tronca necessaria per ottenere un beneficio clinicamente rilevante rimane sconosciuta, il valore di questi dati è principalmente quello di servire da supporto al meccanismo d'azione proposto per il prodotto.
Romanian: Întrucât nu se știe care este cantitatea minimă de distrofină trunchiată exprimată necesară pentru a obține un beneficiu relevant din punct de vedere clinic, valoarea acestor date constă în principal în susținerea mecanismului de acțiune propus pentru medicament.
Italian: • resta ancora da dimostrare l'efficacia di eteplirsen.
Romanian: • eficacitatea eteplirsenului nu a fost demonstrată.
Italian: • Questioni relative all'efficacia
Romanian: • Aspecte referitoare la eficacitate
Italian: Il limite delle dimensioni della banca dati non consente l'identificazione di eventi avversi frequenti (≥ 10 %) e la mancanza di un braccio placebo comparatore rende impossibile distinguere tra eventi avversi correlati alla malattia o all'età della popolazione e quelli correlati al farmaco.
Romanian: Limitarea legată de mărimea bazei de date nu permite depistarea evenimentelor adverse frecvente (≥ 10 %), iar lipsa unui braț comparator tratat cu placebo face imposibilă diferențierea între evenimentele adverse asociate bolii sau vârstei populației și cele asociate medicamentului.
Italian: I principali limiti dell'insieme di dati derivano dal numero limitato di pazienti per braccio (il che impedisce l'interpretabilità dei risultati dello studio) e dalla durata della fase controllata con placebo (6 mesi).
Romanian: Principalele limitări ale setului de date provin de la numărul mic de pacienți per braț (care îngreunează interpretarea rezultatelor studiului) și de la durata fazei controlate cu placebo (6 luni).
Italian: Il confronto con pazienti non trattati risulta arduo, dato che solo a 4 pazienti è stato somministrato placebo per 24 settimane.
Romanian: Compararea cu pacienții netratați este dificilă, deoarece doar 4 pacienți au primit placebo timp de 24 de săptămâni.
Italian: Tutti i pazienti (100 %) coinvolti nella sperimentazione cardine e circa il 50 % di tutti i pazienti trattati con qualsiasi dose di eteplirsen hanno riportato eventi avversi, principalmente ipokaliemia, dermatite da contatto, dolore orofaringeo, dolore procedurale, vomito, disturbo dell'equilibrio e tosse.
Romanian: Toți pacienții incluși în studiul pivot (100 %) și aproximativ 50 % din totalul pacienților tratați cu eteplirsen în orice doză au raportat evenimente adverse, în special hipokaliemie, dermatită de contact, durere orofaringiană, durere indusă de procedură, vărsături, tulburări de echilibru și tuse.
Italian: È riconosciuto il limite derivante dal numero ridotto di pazienti, ma il fatto che sia una conseguenza del numero ridotto di pazienti non riduce l'incertezza relativa ai risultati osservati.
Romanian: S-a luat în considerare limitarea cauzată de numărul mic de pacienți, dar acest motiv nu reduce gradul de incertitudine asociată cu rezultatele observate.
Italian: La qualità di questo prodotto è considerata accettabile se l'uso è conforme alle condizioni definite nel riassunto delle caratteristiche del prodotto proposto.
Romanian: Calitatea acestui medicament este considerată acceptabilă în cazul utilizării în conformitate cu condițiile definite în RCP-ul propus.
Italian: In conclusione, il profilo di sicurezza di eteplirsen non è stato dettagliatamente descritto.
Romanian: În concluzie, profilul de siguranță al eteplirsenului nu a fost caracterizat complet.
Italian: • a causa del numero limitato di pazienti esposti a eteplirsen, il profilo di sicurezza era e rimane poco dettagliato.
Romanian: • Din cauza numărului mic de pacienți expuși la eteplirsen, profilul de siguranță nu a fost caracterizat complet.
Italian: Non esistono dati comparativi per i pazienti che hanno ricevuto placebo oltre 24 settimane e i dati disponibili per i pazienti in trattamento sono ricavati solo da un numero limitato di pazienti (n=12).
Romanian: Nu există date comparative cu pacienți tratați cu placebo mai mult de 24 de săptămâni, iar datele disponibile pentru pacienții aflați sub tratament provin doar de la un număr mic de pacienți (n=12).
Italian: Quanto sopra aumenta l'incertezza sull'affidabilità di tali confronti piuttosto che fornire dati di conferma dell'efficacia;
Romanian: Acest fapt sporește incertitudinea cu privire la siguranța statistică a unor astfel de comparații, în loc să ofere date de confirmare a eficacității.
Italian: Come precedentemente indicato, anche altri confronti a posteriori con altri controlli esterni presentano dei limiti.
Romanian: Comparațiile suplimentare realizate post-hoc cu alte grupuri de control externe prezintă, de asemenea, limitări, după cum s-a precizat anterior.
Italian: Utilizzando questa strategia, le potenziali fonti di distorsione compromettono gravemente l'affidabilità dei sottoinsiemi e dei confronti e, di conseguenza, le conclusioni che se ne traggono.
Romanian: Potențialele surse de erori sistematice ca urmare a utilizării acestei strategii afectează puternic siguranța statistică a subseturilor și a comparațiilor, precum și concluziile formulate în baza acestora.
Italian: Sebbene la prova della produzione di distrofina tronca possa avvalorare il meccanismo d'azione del prodotto, è necessaria una dimostrazione convincente dell'effetto funzionale prolungato a sostegno della rivendicazione di efficacia del medicinale nell'indicazione prevista;
Romanian: Deși este posibil ca dovada producerii de distrofină trunchiată să susțină mecanismul de acțiune al medicamentului, pentru a susține eficacitatea medicamentului în indicația considerată este necesar să se demonstreze în mod convingător existența unui efect funcțional durabil.
Italian: Per la valutazione della sicurezza a lungo termine, i dati sulla sicurezza sono disponibili solo per un gruppo ridotto di pazienti (6 trattati con eteplirsen 30 mg/kg e 6 con eteplirsen 50 mg/kg).
Romanian: În ceea ce privește evaluarea siguranței pe termen lung, sunt disponibile date privind siguranța doar pentru un grup mic de pacienți (6 tratați cu eteplirsen 30 mg/kg și 6 cu 50 mg/kg).
Italian: Per la presente richiesta di autorizzazione sono stati forniti dati clinici derivanti da uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase II B, durato 24 settimane (studio 201) e dalla sua estensione in aperto, studio 202, su un totale di 12 pazienti affetti da DMD.
Romanian: Pentru această cerere au fost prezentate date clinice obținute dintr-un studiu de fază IIb, randomizat, dublu orb, controlat cu placebo, cu durata de 24 de săptămâni (studiul 201), precum și din extensia deschisă a acestuia (studiul 202), obținute în total de la 12 pacienți cu DMD.
Italian: Successivamente sono stati effettuati confronti più lunghi (fino a 4 anni) con 12 pazienti affetti da DMD trattati con eteplirsen rispetto a due coorti definite a posteriori, esterne e non concorrenti (dal registro italiano dei pazienti affetti da DMD di Telethon e dal registro del Centro di riferimento per le malattie neuromuscolari di Lovanio) in uno studio di estensione in aperto.
Romanian: Ulterior au fost realizate comparații pe perioade mai lungi (până la 4 ani), între 12 pacienți cu DMD tratați cu eteplirsen și două cohorte definite post-hoc, externe și neconcomitente (registrul DMD al fundației Telethon din Italia și registrul Centrului de referință neuromusculară din Leuven), într-un studiu de extensie deschis.
Italian: • Motivi del rifiuto Considerato che Il CHMP ha ritenuto che con i dati attualmente disponibili non sia possibile concludere che il rapporto rischi/benefici di eteplirsen è positivo nei pazienti affetti da DMD con mutazioni sensibili al salto dell'esone 51, in quanto:
Romanian: CHMP a considerat că pe baza datelor disponibile în prezent nu se poate concluziona că raportul beneficiurisc pentru eteplirsen este pozitiv la pacienții cu DMD cu mutații sensibile la saltul peste exonul 51, deoarece:
Italian: Per quanto riguarda la perdita di deambulazione, è stata osservata una tendenza favorevole ai pazienti trattati con eteplirsen (2/12 nei pazienti trattati con eteplirsen rispetto a 10/13 nei controlli esterni nell'anno 4), nella North Star Ambulatory Assessment e nella capacità di alzarsi in piedi dalla posizione supina.
Romanian: S-a observat o tendință în favoarea pacienților tratați cu eteplirsen, în ceea ce privește pierderea ambulației (2/12 la pacienții tratați cu eteplirsen față de 10/13 în grupurile de control externe, în anul 4), scorul pe scala de evaluare a funcției motorii North Star Ambulatory Assessment și capacitatea de a se ridica din decubit dorsal.
Italian: Entrambi i gruppi (pazienti trattati con eteplirsen e controlli esterni non trattati) hanno manifestato una riduzione della deambulazione.
Romanian: În ambele grupuri (cel al pacienților tratați cu eteplirsen și cel al pacienților netratați din cohortele de control externe) s-a constatat un declin al ambulației.
Italian: È stato condotto un confronto con una diversa coorte esterna e non concorrente (pazienti affetti da DMD ai quali veniva somministrato placebo provenienti dalla sperimentazione cardine di un altro medicinale) sia per l'intera popolazione sia per i pazienti con DMD che camminano tra 300 e 450 m, e sono state individuate carenze analoghe per quanto riguarda i gruppi di confronto.
Romanian: A fost prezentată o comparație cu o altă cohortă externă neconcomitentă (pacienți cu DMD tratați cu placebo din studiul pivot pentru un alt medicament), atât pentru întreaga populație, cât și pentru cea restrânsă la pacienții cu DMD care se deplasau pe jos între 300 și 450 m; și aici au fost identificate deficiențe similare în ceea ce privește grupurile comparate.
Italian: Il confronto è stato effettuato con un braccio di controllo non trattato di pazienti affetti da DMD, sensibili al salto di un esone diverso dall'esone 51.
Romanian: Comparația s-a realizat cu un braț de control care a cuprins pacienți cu DMD netratați, sensibili la saltul peste un alt exon decât exonul 51.
Italian: Sono disponibili dati dallo studio di estensione 202 in cui solo 6 pazienti sono stati trattati con eteplirsen 30 mg/kg e 6 pazienti con eteplirsen 50 mg/kg per altri 3 anni circa.
Romanian: Sunt disponibile date din studiul de extensie 202, în care au fost tratați doar 6 pacienți cu eteplirsen 30 mg/kg și alți 6 pacienți cu eteplirsen 50 mg/kg, timp de aproximativ încă 3 ani.
Italian: È stato osservato un peggioramento più marcato nei gruppi di controllo esterni (sia il gruppo di controllo sensibile al salto dell'esone 51 sia quello che comprende i pazienti sensibili al salto di qualsiasi esone) rispetto ai pazienti trattati con eteplirsen.
Romanian: La grupurile de control externe (atât la grupul de control sensibil la saltul peste exonul 51, cât și la cel care a cuprins pacienți sensibili la saltul peste orice exon) s-a observat o deteriorare mai pronunțată decât la pacienții tratați cu eteplirsen.
Italian: Gli unici dati comparativi provengono dallo studio 201 (n=12) in cui 4 soggetti sono stati randomizzati a 30 mg/kg, 4 a 50 mg/kg e 4 a placebo per 24 settimane.
Romanian: Singurele date comparative provin din studiul 201 (n=12), în care s-au administrat în mod randomizat 30 mg/kg la 4 subiecți, 50 mg/kg la alți patru și placebo altor 4 subiecți, timp de 24 de săptămâni.