FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: • Temporary suspension or sudden cessation of breathing
Polish: • Chwilowe wstrzymanie lub nagłe zatrzymanie oddychania
English: Due to the rarity of the condition and the limited experience to date, the effect of IgG antibody formation on safety and efficacy is currently not fully established.
Polish: Ze względu na rzadkie występowanie tego stanu i ograniczone doświadczenia, wpływ powstawania przeciwciał IgG na bezpieczeństwo i skuteczność leczenia nie jest obecnie w pełni znany.
English: Using these medicines to suppress the immune system may further increase this risk.
Polish: Stosowanie tych leków immunosupresyjnych może dodatkowo zwiększyć to ryzyko.
English: However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
Polish: Jednakże czas przeżycia bez konieczności wentylacji inwazyjnej nie był rejestrowany w nieleczonej kohorcie historycznej, wobec czego porównanie tego punktu końcowego nie jest możliwe.
English: Benefits of treatment on motor function including the regaining of lost motor skills were observed in some patients.
Polish: Korzyści leczenia w zakresie czynności ruchowych, obejmujące odzyskanie zdolności motorycznych, obserwowano u kilku pacjentów.
English: Do not invert, swirl or shake the vial.
Polish: Nie odwracać, nie wirować i nie wstrząsać fiolki.
English: • Swelling around the eyes
Polish: • Obrzęk wokół oczu
English: Instructions for use - reconstitution, dilution and administration
Polish: Instrukcja użycia - odtworzenie, rozcieńczenie i podanie
English: The majority of these reactions were non-serious, mild to moderate in intensity and resolved spontaneously.
Polish: Większość z tych reakcji była niegroźna, miała nasilenie łagodne do umiarkowanego i ustępowała samoistnie.
English: The pH of the reconstituted solution is approximately 6.2.
Polish: Odczyn pH przygotowanego roztworu wynosi około 6,2.
English: • Fever or increased body temperature
Polish: • Gorączka lub podwyższona temperatura ciała
English: Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
Polish: Choroba Pompego jest rzadką, postępującą i śmiertelną miopatią metaboliczną z szacowaną częstością występowania na świecie 1 na 40 000 urodzeń.
English: The current medical standards for emergency treatment of anaphylactic reactions are to be observed.
Polish: Należy przestrzegać aktualnych standardów medycznych obowiązujących w leczeniu nagłych reakcji anafilaktycznych.
English: • Whenever the risk management system is modified, especially as the result of new information being received that may lead to a significant change to the benefit/risk profile or as the result of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached.
Polish: • w razie zmiany systemu zarządzania ryzykiem, zwłaszcza w wyniku uzyskania nowych informacji, które mogą istotnie wpłynąć na stosunek korzyści do ryzyka, lub w wyniku osiągnięcia istotnych etapów (dotyczących bezpieczeństwa lub minimalizacji ryzyka).
English: Any unused product should be discarded.
Polish: Wszelkie resztki niewykorzystanego produktu należy zniszczyć.
English: • polysorbate 80 (E433).
Polish: • polisorbat 80 (E433).
English: Week 12
Polish: Tydzień 12
English: Median Week 78/Last Observation Mean ± s.d.
Polish: Tydzień 78/Ostatnia obserwacja Średnia ± SD Mediana
English: In the above described study in 69 late-onset patients in the Netherlands, Myozyme showed an improvement in muscle strength.
Polish: W powyżej opisanym badaniu u 69 pacjentów z późną postacią choroby w Holandii, produkt Myozyme wykazał poprawę siły mięśniowej.
English: In these patients renal biopsy showed immune complex deposition.
Polish: U tych pacjentów biopsja nerki wykazała odkładanie się kompleksów immunologicznych.
English: Manufacturer Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland
Polish: Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia
English: The recommended dosage of Myozyme in children and adolescents is the same as in adults.
Polish: Stosowanie u dzieci i młodzieży Zalecana dawka leku Myozyme u dzieci i młodzieży jest taka sama jak u dorosłych.
English: • Swelling and thickening of the skin at infusion site in case of leakage of the product outside blood vessels
Polish: • Obrzęk i zgrubienie skóry w miejscu infuzji w przypadku wydostania się leku poza naczynia krwionośne
English: • Chest pain (not in the heart)
Polish: • Ból w klatce piersiowej (nie serca)
English: The primary endpoint was the proportion of patients who were alive and free of invasive ventilator support.
Polish: Głównym punktem końcowym był odsetek pacjentów, którzy żyli i nie wymagali inwazyjnego wspomagania oddychania.
English: • Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction
Polish: • Obrzęk twarzy, obrzęk gardła lub silny obrzęk obejmujący twarz, gardło i język w następstwie ciężkiej reakcji alergicznej
English: It is recommended to start the administration of the diluted solution within three hours.
Polish: Zaleca się, aby rozcieńczony roztwór podać w ciągu 3 godzin.
English: For instructions on reconstitution and dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6.
Polish: Instrukcja dotycząca odtworzenia i rozcieńczania produktu leczniczego przed podaniem, patrz punkt 6.6.
English: Two patients died and did not enter into the extension study.
Polish: Dwóch pacjentów zmarło i nie zostało zakwalifikowanych do badania uzupełniającego.
English: Contents of the pack and other information What Myozyme contains
Polish: Zawartość opakowania i inne informacje Co zawiera lek Myozyme
English: However, motor and respiratory responses to treatment have been more variable.
Polish: Jednakże odpowiedź na leczenie w zakresie czynności motorycznych i oddechowych była bardziej zróżnicowana.
English: • Cold extremities (e.g. hands, feet)
Polish: • Zimne kończyny (np. dłonie, stopy)
English: Data from a small number of patients with HSAT, with or without inhibitory activity, showed limited ITI treatment effect.
Polish: Dane od niewielkiej liczby pacjentów z HSAT, z aktywnością hamującą lub bez, wykazały ograniczony efekt leczenia z zastosowaniem ITI.
English: The powder is white to off-white.
Polish: Proszek jest biały lub prawie biały.
English: Preclinical data did not reveal any significant adverse findings (see section 5.3).
Polish: Dane niekliniczne nie wykazały żadnych niekorzystnych wyników (patrz punkt 5.3).
English: There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women.
Polish: Brak jest doświadczenia w stosowaniu leku Myozyme u kobiet w ciąży.
English: Mean ± s.d Median
Polish: Średnia ± SD Mediana
English: Cmax (µg/ml) AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg) Vss (ml/kg) Effective half-life (h)
Polish: AUC (µg•h/ml) Cl (ml/h/kg)
English: All patients were freely ambulatory and all but one patient did not require any form of ventilator support (1 patient required nocturnal non-invasive ventilation).
Polish: Wszyscy pacjenci byli leczeni ambulatoryjnie i wszyscy, z wyjątkiem jednego, nie wymagali żadnej formy wspomagania oddechu (1 pacjent wymagał nieinwazyjnej wentylacji w godzinach nocnych).
English: IARs are described in section 4.8.
Polish: Reakcje związane z infuzją opisane są w punkcie 4.8.
English: Studies in animals have shown reproductive toxicity (see section 5.3).
Polish: Badania na zwierzętach wykazały szkodliwy wpływ na reprodukcję (patrz punkt 5.3.).
English: Medical or healthcare professionals are encouraged to register patients who are diagnosed with Pompe disease at www.PompeRegistry.com.
Polish: Zachęca się lekarzy i pracowników ochrony zdrowia do zgłaszania pacjentów z chorobą Pompego do Rejestru znajdującego się na stronie www.PompeRegistry.com.
English: However, there was no apparent association between inhibition of uptake and the co-primary efficacy endpoints (see section 4.4).
Polish: Jednak nie stwierdzono oczywistego związku pomiędzy zahamowaniem wychwytu a pierwszorzędowymi wynikami skuteczności (patrz punkt 4.4).
English: These three studies with Myozyme (with a follow up of at least 3 years in two studies and a median of 23 months in the other study) suggested stabilisation or improvement of motor function and stabilisation of pulmonary function.
Polish: Te trzy badania prowadzone metodą otwartej próby z Myozyme (z okresem obserwacji wynoszącym co najmniej 3 lata w dwóch badaniach, i średnio 23 miesiące w drugim badaniu) wskazują na stabilizację lub poprawę czynności ruchowych oraz stabilizację czynności płuc.
English: In studies doctors have used medicines to suppress the immune system to reduce the production of antibodies.
Polish: Podczas badań, lekarze stosowali leki hamujące działanie układu odpornościowego w celu zmniejszenia produkcji przeciwciał.
English: Due to the bloodbrain barrier effect and the enzyme's size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
Polish: Ze względu na barierę krew-mózg i wielkość cząsteczki enzymu przenikanie alglukozydazy alfa do ośrodkowego układu nerwowego jest mało prawdopodobne.
English: *Human acid α-glucosidase is produced in Chinese hamster ovary cells (CHO) by recombinant DNA technology.
Polish: *Ludzka kwaśna α-glukozydaza jest wytwarzana metodą rekombinacji DNA w komórkach jajnika chomika chińskiego (CHO).
English: Your doctor should consider the risks and benefits of re-administering Myozyme.
Polish: Lekarz powinien rozważyć zagrożenia i korzyści wynikające z ponownego zastosowania leku Myozyme.
English: Table 4: Change from baseline: efficacy outcomes in the placebo-controlled study
Polish: Tabela 4: Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych: wyniki oceniające skuteczność w badaniu klinicznym kontrolowanym placebo
English: The co-primary efficacy outcome assessments were distance walked (meters) in 6 minutes (6-Minute Walk Test, 6MWT) and FVC (Forced Vital Capacity) % predicted in the sitting position.
Polish: Jednym z pierwszorzędowych wyników oceniających skuteczność była odległość (mierzona w metrach) przebyta pieszo w ciągu 6 minut (6−minutowy test marszu, 6MWT) oraz natężona pojemność życiowa (ang. FVC - Forced Vital Capacity) wyrażona jako % wartości należnej w pozycji siedzącej.
English: Subjects in the untreated historical cohort were born in 1993 or later.
Polish: Pacjenci z nieleczonej kohorty historycznej byli urodzeni w roku 1993 lub później.
English: Do not shake or excessively agitate the infusion bag.
Polish: Nie wstrząsać i nie wykonywać nadmiernych ruchów workiem.
English: • Increased breathing rate
Polish: • Zwiększenie częstości oddychania
English: Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later.
Polish: Pacjenci z nieleczonej kohorty historycznej byli urodzeni w roku 1995 lub później.
English: In clinical studies doses up to 40 mg/kg body weight were used.
Polish: W badaniach klinicznych stosowano dawki do 40 mg/kg mc.
English: Keep this medicine out of the sight and reach of children Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label after ‘EXP'.
Polish: Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie po napisie „EXP”.
English: If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use.
Polish: Jeżeli podczas bezpośredniej kontroli zauważone zostaną cząstki stałe inne niż opisane powyżej lub zmieni się barwa roztworu, nie należy używać koncentratu.
English: Echocardiographic indices of cardiomyopathy improved as measured by a decrease in left ventricular mass (LVM).
Polish: Parametry echokardiograficznej oceny kardiomiopatii uległy poprawie, co potwierdzono zmniejszeniem się wskaźnika masy lewej komory (ang. Left Ventricular Mass - LVM).
English: Pack sizes of 1, 10 or 25 vials.
Polish: Opakowania zawierają 1, 10 lub 25 fiolek.
English: Motor development is often completely arrested, or if motor milestones are achieved, they are subsequently lost.
Polish: Rozwój ruchowy jest często całkowicie zahamowany lub, jeżeli zostały osiągnięte umiejętności ruchowe przewidziane dla wieku, następuje stopniowa regresja.
English: If you have experienced life-threatening allergic (hypersensitive) reactions to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and re-administration of the medicine was not successful.
Polish: Jeśli u pacjenta wystąpiły zagrażające życiu reakcje alergiczne (nadwrażliwości) na alglukozydazę alfa lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6), a ponowne podanie leku nie powiodło się.
English: Infusion Associated Reactions
Polish: Reakcje związane z infuzją
English: What Myozyme is and what it is used for
Polish: Co to jest lek Myozyme i w jakim celu się go stosuje
English: Mean plasma elimination half-life (t1/2) was 2.75 hours for the two dose groups.
Polish: Średni okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2) wynosił 2,75 godziny w obu grupach dawkowania.
English: The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
Polish: Korzyści w zakresie funkcjonowania układu oddechowego, jakie obserwowane były u tych pacjentów, obejmowały istotną klinicznie poprawę FVC o 35% u jednego pacjenta i istotne zmniejszenie wymaganej liczby godzin wentylacji u 2 pacjentów.
English: Younger patients diagnosed and treated early and who received ITI concomitantly to ERT initiation had a trend towards better survival rate than patients treated with similar regimen at a later age.
Polish: Młodsi pacjenci wcześnie zdiagnozowani i leczeni, których poddano ITI jednocześnie z rozpoczęciem ERT, wykazywali lepszy wskaźnik przeżycia niż pacjenci leczeni podobnym schematem w późniejszym wieku.
English: Name and address of the manufacturers of the biological active substance Genzyme Corporation 45, 51, 76, 74 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, United States
Polish: Genzyme Corporation 45, 51, 76, 74, i 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, Stany Zjednoczone
English: Because dizziness has been reported as an infusion associated reaction, this may affect the ability to drive and use machines on the day of the infusion.
Polish: Ponieważ wśród reakcji związanych z infuzją zgłaszano zawroty głowy, produkt może wpływać na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn w dniu infuzji.
English: Due to the small patient population, an adverse reaction reported in 2 patients is classified as common.
Polish: Ze względu na małą liczbę pacjentów działanie niepożądane, które wystąpiło u 2 pacjentów, jest klasyfikowane jako częste.
English: Cardiac arrest Bradycardia Tachycardia Cyanosis
Polish: Bradykardia Tachykardia Sinica
English: In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
Polish: W retrospektywnym badaniu historii naturalnej u pacjentów z wczesną postacią choroby Pompego (n = 168) średni wiek w chwili wystąpienia objawów wynosił 2,0 miesiące, a średni wiek w chwili zgonu wynosił 9,0 miesięcy.
English: AUC∞ and Cmax were similar at week 0, 12 and 52 visits indicating alglucosidase alfa pharmacokinetics were not timedependent (Table 5).
Polish: Wartości AUC i Cmax były zbliżone w czasie wizyt przeprowadzanych w tygodniu 0, 12 i 52, co wskazuje, że farmakokinetyka alglukozydazy alfa nie była zależna od czasu (Tabela 5).
English: Medicinal product subject to restricted medical prescription (see Annex I: Summary of Product Characteristics, section 4.2).
Polish: Produkt leczniczy wydawany z przepisu lekarza do zastrzeżonego stosowania (patrz Aneks I: Charakterystyka Produktu Leczniczego, punkt 4.2).
English: 4 Additional adverse reactions from post-marketing, expanded access programs and non-controlled clinical trials.
Polish: Dodatkowe działania niepożądane zgłoszone po dopuszczeniu leku do obrotu, w trakcie programów rozszerzonego dostępu i niekontrolowanych badań klinicznych.
English: Use in children and adolescents
Polish: Dzieci i osoby w podeszłym wieku
English: The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form.
Polish: Postać późna choroby Pompego objawia się w okresie niemowlęctwa, dzieciństwa, młodości lub nawet w wieku dorosłym i postępuje znacznie wolniej niż postać wczesna.
English: • Feeling hot
Polish: • Uczucie gorąca
English: • Low level of oxygen in the blood
Polish: • Małe stężenie tlenu we krwi
English: Linearity/non linearity Pharmacokinetics were dose proportional and did not change over time.
Polish: Liniowość lub nieliniowość Parametry farmakokinetyczne były proporcjonalne do dawki i niezmienne w czasie.
English: Survival
Polish: Przeżycie
English: It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
Polish: Warto zaznaczyć, że większy procent pacjentów z lepszymi wynikami w zakresie narządu ruchu wykazywał stabilność lub poprawę w zakresie parametrów wzrostu (masy ciała), natomiast u przeważającej części pacjentów, niezależnie od ich wyników w zakresie czynności motorycznych lub charakterystyki wyjściowej, obserwowano regresję kardiomiopatii, określoną na podstawie zmian wartości Z-score dla wskaźnika masy lewej komory.
English: • Difficulty in breathing (including shortness of breath)
Polish: • Trudności w oddychaniu (w tym duszność)
English: After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
Polish: Po upływie co najmniej 52 tygodni 16 z 18 pacjentów zakwalifikowano do badania będącego kontynuacją leczenia tą samą dawką przez łączny okres do 3 lat (150 tygodni).
English: Detailed information on this medicinal product is available on the website of the European Medicines Agency http://www.ema.europa.eu.
Polish: Szczegółowa informacja o tym produkcie jest dostępna na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków http://www.ema.europa.eu/.
English: This medicine contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per vial, i.e. essentially ‘sodium free'.
Polish: Lek Myozyme zawiera sód Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) w fiolce, jest więc zasadniczo „wolny od sodu”.
English: Additional adverse reactions4
Polish: Dodatkowe działania niepożądane4
English: Hypersensitivity/Anaphylactic reactions
Polish: Nadwrażliwość/reakcje anafilaktyczne
English: You should not be given Myozyme during pregnancy unless clearly necessary.
Polish: Nie należy podawać leku Myozyme w okresie ciąży, jeśli nie jest to bezwzględnie konieczne.
English: Adverse reaction (Preferred Term Level)
Polish: Działanie niepożądane (zalecany termin)
English: The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
Polish: Całość danych sugeruje, że u pacjentów z wczesną postacią choroby wczesne rozpoznanie i leczenie we wczesnym etapie choroby mogą mieć kluczowe znaczenie dla osiągnięcia najlepszych wyników.
English: 6-Minute Walk Test Distance (meters)
Polish: Odległość w 6-minutowym teście marszu (metry) Wartości wyjściowe przed leczeniem
English: Some of these infusion related side effects were serious or life-threatening.
Polish: Niektóre działania niepożądane związane z infuzją miały znaczne nasilenie lub zagrażały życiu.
English: Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
Polish: Leczenie produktem leczniczym Myozyme powinno być prowadzone pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z chorobą Pompego lub innymi wrodzonymi chorobami metabolicznymi lub nerwowo-mięśniowymi.
English: Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
Polish: Alglukozydaza alfa może przenikać do mleka kobiecego.
English: After reconstitution it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Polish: Po przygotowaniu koncentratu w fiolkach zaleca się jego natychmiastowe rozcieńczenie (patrz poniżej).
English: Note: Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Polish: Uwaga: Wyniki otrzymano na podstawie analizy regresji proporcjonalnych hazardów Coxa, w której leczenie jest współzmienną zależną od czasu, ponadto uwzględniono wiek w chwili rozpoznania i wiek w chwili wystąpienia objawów.
English: Adverse reactions were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
Polish: Działania niepożądane miały przeważnie przebieg łagodny do umiarkowanego i prawie wszystkie wystąpiły w trakcie infuzji lub w ciągu 2 godzin po jej zakończeniu (reakcje związane z infuzją, IAR).
English: Table 5: Alglucosidase alfa pharmacokinetics after a single dose and after 12 and 52 weeks of therapy
Polish: Tabela 5 Właściwości farmakokinetyczne alglukozydazy alfa po podaniu pojedynczej dawki po 12 i 52 tygodniu leczenia
English: The dose you receive is based on your body weight.
Polish: Podawana dawka zależy od masy ciała.
English: It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
Polish: Wykazano, że filtr 0,2 µm w linii dożylnej usuwa widoczne cząsteczki i nie powoduje widocznej utraty lub zmniejszenia aktywności białek.
English: Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1, when rechallenge was unsuccessful (see sections 4.4 and 4.8).
Polish: Zagrażająca życiu nadwrażliwość (reakcja anafilaktyczna) na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną w punkcie 6.1 po ponownej nieudanej próbie podania produktu (patrz punkty 4.4 oraz 4.8).
English: After the first year (64 up to 130 weeks) of treatment LVM further decreased in 8 patients.
Polish: Po pierwszym roku leczenia (64−130 tygodni) u 8 pacjentów nastąpiło dalsze zmniejszenie się LVM.
English: After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
Polish: Po 52 tygodniach leczenia żyła cała grupa 18 pacjentów leczonych produktem leczniczym Myozyme oraz 15 z 18 pacjentów żyło i nie wymagało inwazyjnego wspomagania oddychania, podczas gdy w nieleczonej kohorcie historycznej tylko 1 z 42 pacjentów dożył do 18 miesięcy.
English: Additional efficacy data showed that of 16 patients who were free of invasive-ventilator support at baseline, 7 remained so after 104 weeks of treatment.
Polish: Dodatkowe dane dotyczące skuteczności wykazały, że spośród 16 pacjentów, którzy wyjściowo nie wymagali inwazyjnego wspomagania oddychania, 7 po 104 tygodniach leczenia nadal nie wymagało takiego postępowania.
English: Reconstitution
Polish: Odtworzenie
English: Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Polish: Delikatnie odwrócić lub masować worek, aby wymieszać rozcieńczony roztwór.
English: Intravenous use after reconstitution and dilution
Polish: Podanie dożylne po odtworzeniu i rozcieńczeniu.