FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: At 104 weeks of treatment, all 13 patients with available data had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for length and all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for head circumference.
Czech: V týdnu 104 léčby si všech 13 pacientů s dostupnými údaji udrželo nebo zlepšilo percentil váhy vzhledem k věku (nad 3. percentilem), všech 12 pacientů s dostupnými údaji bylo nad 3. percentilem u výšky a všech 12 pacientů s dostupnými údaji bylo nad 3. percentilem u obvodu hlavy.
English: Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
Czech: Proto by tito pacienti měli být během podávání přípravku Myozyme pečlivě sledováni.
English: This enzyme helps the body control levels of glycogen (a type of carbohydrate).
Czech: Tento enzym pomáhá organismu udržovat koncentraci glykogenu (typ sacharidu).
English: Subjects in the untreated historical cohort were born in 1993 or later.
Czech: Subjekty v anamnestické referenční skupině byly narozeny v roce 1993 a později.
English: Use of ITI and alglucosidase alfa has been evaluated in 1 clinical trial and a retrospective chart review of patients naïve to ERT at the initiation of treatment and 1 clinical trial of patients already receiving alglucosidase alfa at time of initiating ITI.
Czech: Použití ITI a alglukosidázy alfa bylo hodnoceno v 1 klinické studii a retrospektivním souhrnném přehledu ERT-naivních pacientů na začátku léčby a v 1 klinické studii u pacientů, kteří již dostávali alglukosidázu alfa v době zahájení léčby ITI.
English: Patients with moderate to severe or recurrent IARs have been evaluated for alglucosidase alfa specific IgE antibodies; some patients tested positive including some who experienced an anaphylactic reaction.
Czech: U pacientů s mírnými až závažnými nebo recidivujícími reakcemi spojenými s infuzí byly hodnoceny IgE specifické protilátky proti alglukosidáze alfa; u některých pacientů byly testy pozitivní, včetně některých pacientů s anafylaktickou reakcí.
English: Serious adverse reactions reported in 4 patients treated with Myozyme were: angioedema, chest discomfort, throat tightness, non-cardiac chest pain and supraventricular tachycardia.
Czech: Závažné nežádoucí účinky hlášené u 4 pacientů léčených přípravkem Myozyme byly: angioedém, diskomfort na hrudi, pocit přiškrcení v hrdle, nekardiální bolest na hrudi a supraventrikulární tachykardie.
English: Higher mean clearance, lower mean AUC∞, and lower mean Cmax were observed in 5 patients who tested positive for inhibition of cellular uptake of enzyme.
Czech: Vyšší průměrná clearance, nižší spodní hranice AUC a nižší spodní hranice Cmax byly pozorovány u 5 pacientů, u kterých byl pozitivní test na inhibici buněčného příjmu enzymu.
English: Patients who experience hypersensitivity reactions may also be tested for IgE antibodies to alglucosidase alfa and other mediators of anaphylaxis.
Czech: U pacientů, u kterých se vyskytnou hypersenzitivní reakce, mohou být také testovány IgE protilátky proti alglucosidase alfa a jiné mediátory anafylaxe.
English: In the rabbit embryofoetal development study, following administration of Myozyme (10-40 mg/kg/day) with coadministration of diphenhydramine, a treatment-related increase in the incidence of abortions and early delivery was observed.
Czech: Ve studii embryofetálního vývoje králíků byl po podání přípravku Myozyme (1040 mg/kg/denně) spolu s difenhydraminem pozorován zvýšený výskyt potratů a předčasných porodů, které byly spojovány s léčbou.
English: The time course of disease progression is extremely variable and not predictable, with some patients experiencing a rapid deterioration in skeletal and respiratory muscle function leading to loss of ambulation and respiratory failure, others progressing less rapidly, and yet others presenting with a dissociation in the progression of skeletal and respiratory muscle involvement.
Czech: Doba progrese choroby je značně proměnlivá a nelze ji předpovědět, u některých pacientů dochází k rychlému zhoršení funkce kosterního svalstva a respiračního svalstva, což vede ke ztrátě volní pohyblivosti a respiračnímu selhání, zatímco u jiných je progrese pomalejší, a u dalších dochází k přerušení progrese postižení kosterního a respiračního svalstva.
English: If you experience a reaction like this, you should tell your doctor immediately.
Czech: Pokud se u Vás taková reakce objeví, musíte okamžitě informovat svého lékaře.
English: There is no evidence for special considerations when Myozyme is administered to paediatric patients of all ages or older people.
Czech: Neexistují důkazy o nutnosti zvláštních opatření při podání přípravku Myozyme dětským pacientům všech věkových kategorií nebo starším osobám.
English: Myozyme is indicated in adults and paediatric patients of all ages.
Czech: Přípravek Myozyme je indikován u dospělých i dětských pacientů všech věkových kategorií.
English: The distance walked in 6 minutes increased by a median of 15.0 meters for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 7.5 meters for placebo-treated patients, indicating a statistically significant Myozyme treatment effect compared to placebo (p=0.0283).
Czech: Vzdálenost ušlá za 6 minut se zvýšila v mediánu o 15 metrů u pacientů léčených přípravkem Myozyme a snížila se v mediánu o 7,5 metru u pacientů dostávajících placebo, což naznačuje statisticky významný vliv léčby přípravkem Myozyme v porovnání s placebem (p=0,0283).
English: • Swelling and thickening of the skin at infusion site in case of leakage of the product outside blood vessels
Czech: • Otok a ztvrdnutí kůže v místě infuze v případě úniku léčivého přípravku mimo cévy.
English: • One study in Italy enrolled 74 late-onset patients with up to 48 months follow up.
Czech: • Studie v Itálii zahrnovala 74 pacientů s pozdní formou, sledovaných po léčbě až 48 měsíců.
English: The mean area under the plasma concentration-time curve (AUC∞) ranged from 977.5 to 1,872.5 µg•h/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups.
Czech: Průměrná plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v čase (AUC) se pohybovala v rozmezí od 977,5 do 1 872,5 g•hod/ml u skupin, jimž byla podána dávka ve výši 20 mg/kg resp. 40 mg/kg.
English: Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
Czech: Deficit tohoto enzymu vede ke kumulaci glykogenu v různých tkáních, zvláště v srdečním svalu, svalech dýchacího ústrojí a kosterním svalstvu a vede ke vzniku hypertrofické kardiomyopatie a progresivní svalové slabosti, včetně poškození dýchací funkce.
English: These proportions were maintained up to the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 1 to 168 weeks; mean follow-up period of 109 weeks).
Czech: Tento poměr byl zachován až do konce studie (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 1 do 168, s průměrnou dobou sledování 109 týdnů).
English: After 52 weeks of treatment, 3 out of 8 patients with available data made gains in motor function over baseline as measured by raw scores and age-equivalent scores from baseline in the AIMS.
Czech: Po 52 týdnech léčby došlo u 3 z 8 pacientů s dostupnými údaji ke zlepšení motorických funkcí oproti baseline měřených hrubým skóre a skórem odpovídajícímu věku od baseline v AIMS.
English: Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid αglucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Czech: Pompeho nemoc patří mezi poruchy lyzozomálního střádání glykogenu, neboť je způsobena deficitem přirozeně se vyskytující lyzozomální hydrolázy, kyselé αglukosidázy (GAA), která štěpí lyzozomální glykogen na glukózu.
English: Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2).
Czech: U pacientů léčených přípravkem Myozyme se projevila delší doba přežití oproti přežití u neléčené anamnestické kohorty (viz tabulka 2).
English: In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
Czech: V klinických studiích bylo 39 pacientů s infantilní formou nemoci léčeno přípravkem Myozyme po dobu delší než 3 roky (168 týdnů s průměrnou délkou 121 týdnů, viz bod 5.1).
English: In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to alglucosidase alfa typically within 3 months of treatment.
Czech: V klinických studiích se u většiny pacientů vytvořily protilátky IgG proti alglukosidáze alfa obvykle do 3 měsíců od zahájení léčby.
English: Adverse reactions were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
Czech: Nežádoucí účinky byly většinou mírné až střední intenzity a téměř všechny se projevily během infuze nebo do 2 hodin po podání infuze (reakce související s infuzí).
English: Keep this medicine out of the sight and reach of children Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label after ‘EXP'.
Czech: Nepoužívejte tento léčivý přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na štítku za „Použitelné do:“.
English: • One study in Germany enrolled 38 late-onset patients with 36 months follow up.
Czech: • Studie v Německu zahrnovala 38 pacientů s pozdní formou, sledovaných po léčbě 36 měsíců.
English: The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ml to 4 mg/ml.
Czech: Doporučená konečná koncentrace alglukosidázy v infuzních vacích se pohybuje od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml.
English: If severe hypersensitivity or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Czech: Jestliže se vyskytnou závažné hypersenzitivní nebo anafylaktické reakce, okamžitě přerušte infuzi přípravku Myozyme a zahajte odpovídající léčbu.
English: There are no clinical data on the effects of alglucosidase alfa on fertility.
Czech: Neexistují žádné klinické údaje o účinku alglukosidázy alfa na fertilitu.
English: Some IgE positive patients were successfully rechallenged with Myozyme using a slower infusion rate at lower initial doses and have continued to receive Myozyme under close clinical supervision.
Czech: Některým IgE pozitivním pacientům byl úspěšně opětovně podán přípravek Myozyme při použití pomalejší rychlosti infuze a nižší zahajovací dávky a pokračovali tak v léčbě přípravkem Myozyme pod pečlivým klinickým dohledem.
English: Any unused product should be discarded.
Czech: Nepoužitelné léčivo musí být zlikvidováno.
English: The % predicted FVC changed by a median of 0.0 for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 3% for placebo-treated patients, indicating a statistically significant treatment effect (p=0.0026).
Czech: Odhadované % FVC se v mediánu změnilo o 0,0 u pacientů léčených přípravkem Myozyme a snížilo v mediánu o 3% u pacientů dostávajících placebo, což naznačuje statisticky významný léčebný vliv (p=0,0026).
English: • Difficulty in breathing (including shortness of breath)
Czech: • Dechové potíže (včetně dušnosti)
English: It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/kg/h and be gradually increased by 2 mg/kg/h every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/kg/h is reached.
Czech: Doporučuje se začít podávat infuzi počáteční rychlostí 1 mg/kg/hod a postupně, pokud se neobjeví příznaky reakcí souvisejících s infuzí, dávkování zvyšovat o 2 mg/kg/hod každých 30 minut, a to až do maximální rychlosti 7 mg/kg/hod.
English: Such a reaction comprises different symptoms like low blood pressure, chest discomfort, throat tightness, face, lips or tongue swelling (angioedema), hives (urticaria), dizziness, rash, itchy skin, nausea, vomiting, cough and bronchospasm (see section 4 for an overview of all infusion-associated reactions).
Czech: Taková reakce zahrnuje různé příznaky, jako je nízký krevní tlak, nepříjemné pocity na hrudi, stažené hrdlo, otok obličeje, rtů nebo jazyka (angioedém), kopřivka (urtikarie), závrať, vyrážka, svědění kůže, nevolnost, zvracení, kašel a náhlé stažení průdušek ztěžující nádech a výdech (bronchospasmus) (přehled všech reakcí spojených s infuzí viz bod 4).
English: After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
Czech: Po 52 týdnech léčby si 14 z 18 pacientů (77,8%) udrželo nebo zlepšilo percentil váha, vztahující se k věku (nad 3. percentilem), 14 z 15 (93,3%) pacientů bylo nad 3. percentilem pro výšku a 12 z 15 (80,0%) pacientů bylo nad 3. percentilem pro obvod hlavy.
English: • Sudden constriction of bronchi restricting air going in and out the lungs (bronchospasm)
Czech: • Náhlé stažení průdušek ztěžující nádech a výdech (bronchospasmus)
English: Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported.
Czech: Mezi závažné reakce na infuzi patřila kopřivka, šelesty, tachykardie, snížená saturace kyslíkem, bronchospasmus, tachypnoe, periorbitální edém a hypertenze.
English: -The active substance is alglucosidase alfa.
Czech: - Léčivou látkou je alglucosidasum alfa.
English: Class, presented by frequency categories: very common (≥1/10), common (≥1/100 to<1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known
Czech: Tabulka 1: Nežádoucí účinky (hlášené alespoň u 2 pacientů) a nežádoucí účinky hlášené po uvedení přípravku na trh, programech rozšířeného přístupu a nekontrolovaných klinických studiích seřazené podle tříd orgánových systémů a podle frekvence: velmi časté (≥1/10), časté (≥1/100 až <1/10), méně časté (≥1/1 000 až <1/100), vzácné (≥1/10 000 až <1/1 000), velmi vzácné (<1/10 000) a není známo (z dostupných údajů nelze určit).
English: The majority of patients were successfully re-challenged with alglucosidase alfa using lower doses and/or pretreatment with antiinflammatory drugs and/or corticosteroids and have continued to receive treatment under close clinical supervision.
Czech: U většiny pacientů bylo úspěšné opětovné zahájení léčby alglukosidázou alfa v nižších dávkách a/nebo s podáním protizánětlivých přípravků a/nebo kortikosteroidů před léčbou, a bylo možné pokračovat v léčbě pod pečlivým klinickým dohledem.
English: Pompe disease
Czech: Pompeho nemoc
English: Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/kg after at least 26 weeks of treatment.
Czech: Pacientům bylo podáváno 20 mg/kg přípravku Myozyme jednou za dva týdny po dobu 52 týdnů, vyjma 8 pacientů, kterým bylo podáváno 40 mg/kg po minimálně 26 týdnech léčby.
English: In the above described study in 69 late-onset patients in the Netherlands, Myozyme showed an improvement in muscle strength.
Czech: Ve výše popsané holandské studii zahrnující 69 pacientů s pozdní formou došlo po léčbě přípravkem Myozyme ke zlepšení svalové síly.
English: The remaining 7 patients made no clinically significant motor gains or were unable to sustain the motor gains made and had very limited motor movement by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 142 weeks; mean follow-up period of 103 weeks).
Czech: Zbývajících 7 pacientů nezaznamenalo žádný klinicky významný motorický rozvoj nebo nebyli schopni udržet motorický rozvoj, jehož dosáhli a měli při posledním hodnocení ve studii velmi omezený motorický pohyb (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 52 do 142 týdnů, s průměrnou dobou sledování 103 týdnů).
English: Of the 3 patients with significant pulmonary involvement at screening/baseline (percentage predicted forced vital capacity in the sitting position ranging from 5867%), two demonstrated clinically meaningful improvements in FVC (+11.5% and +16.0%) in the sitting position by Week 26.
Czech: Ze 3 pacientů, u nichž bylo při screeningu/na počátku zjištěno významné plicní postižení (procento predikované nucené vitální kapacity [forced vital capacity, FCV] v poloze vsedě se pohybovalo od 58 do 67 %), dva do 26. týdne vykazovali klinicky významné zlepšení nucené vitální kapacity (+11,5 % a +16,0 %) v poloze vsedě.
English: There was no evidence that IgG antibodies to alglucosidase alfa affected pharmacokinetics.
Czech: Neobjevil se důkaz, že by IgG protilátky vůči alglucosidasum alfa ovlivnily farmakokinetiku.
English: The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
Czech: Infantilní forma Pompeho nemoci je charakterizována masivním ukládáním glykogenu v srdci a kosterním svalstvu, což vede k rychle progredující kardiomyopatii, všeobecné svalové slabosti a hypotonii.
English: Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3).
Czech: Přežití u léčených pacientů bylo porovnáváno s přežitím v podobné anamnestické kohortě neléčených subjektů pomocí Coxovy regresní analýzy proporcionálních rizik (viz Tabulka 3).
English: Tell your doctor or pharmacist if you are using, have recently used or might use any other medicines.
Czech: Další léčivé přípravky a přípravek Myozyme Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat.
English: Should you experience any reaction like this, please tell your doctor immediately.
Czech: Pokud se u Vás taková reakce objeví, prosíme, informujte okamžitě svého lékaře.
English: There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women.
Czech: S použitím přípravku Myozyme u těhotných žen nejsou zkušenosti.
English: Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1, when rechallenge was unsuccessful (see sections 4.4 and 4.8).
Czech: Život ohrožující hypersenzitivita (anafylaktická reakce) na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1, pokud opětovné nasazení přípravku znovu vyvolalo příslušnou reakci (viz bod 4.4 a 4.8).
English: After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 12 patients with available data and was within normal limits in 6 of 12 patients.
Czech: Po 52 týdnech léčby pokleslo LVM oproti baseline u všech 12 pacientů s dostupnými údaji a bylo v normálních hranicích u 6 z 12 pacientů.
English: The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit.
Czech: Zbývajících 5 pacientů nevykázalo žádné významné změny v motorickém rozvoji nad Týden 52 (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 104 do 168 týdnů, s průměrnou dobou sledování 140 týdnů), včetně 4 pacientů, kteří neměli žádné významné motorické dovednosti v žádné z hodnocených pozic a 1 pacienta se schopností pouze sedět při poslední návštěvě ve studii.
English: At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 10 patients, of which 9 decreased to within normal limits.
Czech: V týdnu 104 léčby bylo hodnocení LVM dostupné u 10 pacientů, z nichž 9 kleslo do normálních hranic.
English: If you are treated with Myozyme, you may experience an infusion-associated reaction while you are being given the medicine or during the hours following the infusion.
Czech: Pokud jste léčen(a) přípravkem Myozyme, může se u Vás během podávání léku nebo během několika hodin od podání infuze objevit reakce související s podáním infuze.
English: After reconstitution, it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Czech: Po rekonstituci se doporučuje injekční lahvičky rychle rozředit (viz dále).
English: As measured by motor performance age-equivalent scores of the Alberta Infant Motor Scale (AIMS), seven of the 18 patients made motor development gains during the study and were walking independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 130 weeks; mean follow-up period of 94 weeks).
Czech: Jak bylo měřeno skórem motorické výkonnosti odpovídající věku podle Alberta Infant Motor Scale (AIMS), sedm z 18 pacientů zaznamenalo motorický rozvoj během studie a samostatně chodilo při posledním hodnocení ve studii (s individuálním trváním léčby pacientů v rozmezí od 52 do 130 týdnů, s průměrnou dobou sledování 94 týdnů).
English: Slightly more patients in the Myozyme group than in the placebo group experienced IARs (28% versus 23%).
Czech: Reakce související s infuzí se vyskytly o něco častěji u pacientů ve skupině dostávající přípravek Myozyme než u pacientů ve skupině dostávající placebo (28 % vs. 23 %).
English: IARs are defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
Czech: Reakce související s infuzí jsou definované jako jakákoli nežádoucí příhoda, k níž dojde během infuze nebo do několika hodin po aplikaci infuze.
English: Intravenous use after reconstitution and dilution
Czech: Intravenózní podání po rekonstituci a naředění.
English: If you experience swelling of your lower limbs or generalized swelling, please inform your doctor.
Czech: Pokud se u Vás vyskytne otok dolních končetin nebo generalizovaný otok, informujte svého lékaře.
English: After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 µg/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups respectively.
Czech: Při první a šesté infuzi přípravku Myozyme se průměrná maximální koncentrace v plazmě (Cmax) pohybovala od 178,2 do 263,7 g/ml, a to u skupiny, jíž byla podána dávka ve výši 20 mg/kg resp. 40 mg/kg.
English: Your doctor should consider discontinuation of the administration of Myozyme and initiate appropriate medical treatment.
Czech: Ten má zvážit přerušení podávání přípravku Myozyme a zahájit odpovídající lékařskou péči.
English: You are recommended to stop breast-feeding when you are given Myozyme.
Czech: Doporučujeme přerušit kojení po dobu podávání přípravku Myozyme.
English: If immune-mediated reactions occur, discontinuation of the administration of alglucosidase alfa should be considered and appropriate medical treatment initiated.
Czech: Pokud dojde k reakci imunitního systému, je třeba zvážit přerušení podávání přípravku alglukosidáza alfa a zahájit vhodnou léčbu.
English: Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures, including cardiopulmonary resuscitation equipment, should be readily available when Myozyme is administered.
Czech: Při podávání přípravku Myozyme je z důvodu možnosti závažných reakcí souvisejících s infuzí nutné mít připravená vhodná lékařská podpůrná opatření, včetně přístroje pro kardiopulmonální resuscitaci.
English: Table 3: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Czech: Tabulka 3: Výsledky konečných bodů přežití získané pomocí Coxova regresního modelu Léčení pacienti
English: 2 Reactions reported in 60 late-onset patients in a placebo-controlled clinical trial.
Czech: Účinky hlášené u 60 pacientů s pozdní formou nemoci v placebem kontrolované klinické studii.