FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Danish: Disse celler skal indsamles fra patienten og være kryopræserverede før myeloablativ konditionering og infusion med Zynteglo.
Czech: Tyto buňky musí být odebrány od pacienta a musí být uchovávány zmrazené před myeloablativním přípravným režimem a infuzí přípravku Zynteglo.
Danish: • blødning eller blå mærker
Czech: • krvácení nebo modřiny
Danish: Zynteglo skal administreres på et kvalificeret behandlingscenter af en læge(-r) med erfaring i transplantation af hæmatopoietiske stamceller (HSC) og erfaring i behandling af patienter med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT).
Czech: Přípravek Zynteglo musí být podáván v kvalifikovaném léčebném centru lékařem (lékaři) se zkušenostmi s transplantací HSC a léčbou pacientů s TDT.
Danish: Non-interventionelt studie af sikkerhed og effekt efter godkendelse: For yderligere at karakterisere og sætte den langvarige sikkerhed og effekt af Zynteglo hos patienter på 12 år eller mere med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som ikke har en β0/β0-genotype, i sammenhæng, skal MAH'en udføre og indsende resultaterne af et studie baseret på data fra et produktregister (REG-501) og bruge data om patienter behandlet med transfusioner og/eller patienter behandlet med HLA-matchet allogen HSCT fra et etableret europæiske register som komparator.
Czech: Neintervenční, poregistrační studie bezpečnosti a účinnosti: pro další charakterizaci a kontext dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Zynteglo u pacientů ve věku od 12 let a starších s β-talasemií závislou na transfuzích (TDT), kteří nemají β0/β0 genotyp, má držitel rozhodnutí o registraci provést studii a předložit její výsledky za použití údajů z registru přípravku (REG-501) a použít údaje o pacientech léčených transfuzemi a/nebo pacientech léčených alogenní HSCT se shodným HLA ze zavedeného evropského registru jako srovnávací skupinou.
Danish: o I teorien er behandling med Zynteglo forbundet med risikoen for insertionel mutagenese, der potentielt kan medføre udvikling af malignitet.
Czech: o Léčba přípravkem Zynteglo je teoreticky spojována s rizikem inzerční mutageneze, potenciálně vedoucí k rozvinutí malignit.
Danish: • betændelse eller infektion i hårfolliklerne
Czech: • zánět nebo infekce vlasových folikulů
Danish: Infusionen med Zynteglo skal udføres hurtigst muligt og højst 4 timer efter optøning.
Czech: Infuze přípravku Zynteglo má být dokončena co možná nejdříve a nejpozději 4 hodiny po rozmrazení.
Danish: Lot-informationsarket er placeret inden i låget på kryoboksen, der bruges til at transportere Zynteglo.
Czech: Informační list šarže je vložen dovnitř víka kryopřepravky, která slouží pro přepravu přípravku Zynteglo.
Danish: Lægemiddelinteraktioner mellem jernkelatorer og myeloablativ konditionering skal tages i betragtning.
Czech: Musí se zvážit lékové interakce mezi chelátory železa a myeloablativní látkou používanou pro přípravný režim.
Danish: Dato for første markedsføringstilladelse: 29. maj 2019
Czech: DATUM PRVNÍ REGISTRACE/PRODLOUŽENÍ REGISTRACE Datum první registrace: 29. května 2019 DATUM REVIZE TEXTU {DD. měsíc RRRR}
Danish: Trombocyttællinger skal monitoreres efter klinisk skøn, indtil der er opnået engraftment og stabilitet i antallet af trombocytter.
Czech: Počet trombocytů má být sledován podle uvážení lékaře, dokud nedojde k engraftmentu trombocytů a jejich recovery.
Danish: Patienter bør monitoreres årligt for leukæmi eller lymfom (herunder med en komplet blodtælling) i 15 år efter behandlingen med Zynteglo.
Czech: Pacienti mají být 15 let po léčbě přípravkem Zynteglo každoročně sledováni s ohledem na výskyt leukémie nebo lymfomu (včetně provedení úplného krevního obrazu).
Danish: Myeloablativ konditionering bør ikke påbegyndes, før hele sættet med infusionspose(r), som udgør dosis af Zynteglo, er blevet modtaget og opbevares på administrationsstedet, og tilgængeligheden af reservebeholdningen er bekræftet.
Czech: Myeloablativní přípravný režim nemá být zahájen, dokud nebyla na místě podání přijata a uložena kompletní sada infuzního vaku / infuzních vaků obsahující/ch dávku přípravku Zynteglo a dokud není potvrzena dostupnost zpětného odběru.
Danish: Ca. 2 måneder før infusion med Zynteglo
Czech: Přibližně 2 měsíce před infuzí přípravku Zynteglo
Danish: Dosis: {N.N} × 106 CD34+ celler/kg
Czech: Dávka: {NN} × 106 CD34+ buněk/kg
Danish: o Den kortvarige potentielle risiko forbundet med behandling med Zynteglo er mislykket engraftment, som skal behandles med akut administration af celler fra reservebeholdningen.
Czech: o Krátkodobým potenciálním rizikem léčby přípravkem Zynteglo je nedosažení engraftmentu, který se má řešit podáním záložních buněk.
Danish: En indsamling, der svarer til et antal CD34+-reservestamceller på mindst 1,5 × 106 CD34+-celler/kg (hvis de indsamles ved aferese) eller >1,0 × 108 totalt antal kerneholdige celler (Total Nucleated Cell count, TNC)/kg (hvis de indsamles ved knoglemarvshøst), er påkrævet.
Czech: Je nutný záložní odběr CD34+ kmenových buněk nejméně 1,5×106 CD34+ buněk/kg (pokud jsou získány aferézou) nebo >1,0×108 TNC/kg (jsou-li získány odběrem kostní dřeně).
Danish: o Alle patienter bør monitoreres årligt med komplet blodtælling og total hæmoglobin med henblik på hhv. monitorering for leukæmi/lymfom og fortsat effekt.
Czech: o U všech pacientů musí být každý rok provedeno vyšetření kompletního krevního obrazu pro vyloučení leukémie/lymfomu a hladin celkového hemoglobinu pro posouzení přetrvávající účinnosti.
Danish: • Forpligtelse til at gennemføre foranstaltninger efter udstedelse af markedsføringstilladelse
Czech: • Povinnost provádět poregistrační opatření
Danish: Efter du er blevet behandlet med Zynteglo, må du ikke afgive blod, organer, eller væv i fremtiden.
Czech: Po léčbě přípravkem Zynteglo nebudete nikdy v budoucnosti moci darovat krev, orgány nebo tkáně.
Danish: Zynteglo fører funktionelle kopier af et modificeret β-globingen til patientens hæmatopoietiske stamceller via transduktion af autologe CD34+ celler ved hjælp af den lentivirale vektor BB305 og afhjælper derved den underliggende genetiske årsag til sygdommen.
Czech: Zynteglo přidává funkční kopie modifikovaného genu β-globinu do HSC pacientů prostřednictvím transdukce autologních CD34+ buněk s BB305 LVV, čímž se řeší základní genetická příčina onemocnění.
Danish: Endelige resultater: 4. kvartal 2039
Czech: čtvrtletí 2039
Danish: Almindelige bivirkninger (kan påvirke op til 1 ud af 10 personer)
Czech: Časté nežádoucí účinky (mohou postihnout až 1 z 10 lidí)
Danish: En analyse af insertionsstedet (ISA) i transducerede erythrocytter (BMC'er) fra mus inden transplantation og i humane CD34+ hæmatopoietiske stamceller (HSC'er) viste ingen berigelse for insertion i eller i nærheden af cancerrelaterede gener.
Czech: Analýza místa vpichu (ISA) pretransplantačně transdukovaných myších BMC a lidských CD34+ HSC neprokázala žádné obohacení pro inzerci do nebo v blízkosti genů souvisejících s rakovinou.
Danish: Hvis jernkelering er nødvendig, skal administration af ikke-myelosuppressive jernkelatorer overvejes (se pkt.
Czech: Pokud je nutná chelace železa, zvažte podávání nemyelosupresivních chelátorů železa (viz bod 4.2 a bod 5.1).
Danish: Den behandlende læge skal bekræfte, at transplantation med hæmatopoietiske stamceller er relevant for patienten, før myeloablativ konditionering indledes (se pkt.
Czech: Ošetřující lékař má potvrdit, že transplantace HSC je u pacienta vhodná před zahájením myeloablativního přípravného režimu (viz bod 4.4).
Danish: Selv om du ikke får en hiv-infektion, når du får dette lægemiddel, kan Zynteglo, når det findes i dit blod, give falsk-positive testresultater for hiv, når visse kommercielle tests anvendes.
Czech: Ačkoli tento lék nezpůsobuje infekci HIV, může Zynteglo ve Vaší krvi způsobit falešně pozitivní výsledek testu na HIV pomocí některých běžných komerčních testů, které rozpoznávají část HIV použitou k výrobě přípravku Zynteglo.
Danish: Start af behandling med Zynteglo
Czech: Zahájení léčby přípravkem Zynteglo
Danish: lymfopeni, leukocytose, reduceret antal monocytter, neutrofili, forøgelse af hæmoglobinkoncentration
Czech: Lymfopenie, leukocytóza, snížení počtu monocytů, neutrofilie, zvýšená střední koncentrace hemoglobinu v buňkách
Danish: Kvinder i den fertile alder/kontraception hos mænd og kvinder Der foreligger ikke tilstrækkelige eksponeringsdata til, at der kan gives en nøjagtigt anbefaling af, i hvor lang tid der skal anvendes kontraception efter behandling med Zynteglo.
Czech: Nejsou k dispozici dostatečné údaje o expozici, které by poskytly přesné doporučení týkající se doby používání antikoncepce po léčbě přípravkem Zynteglo.
Danish: n median (min, max)
Czech: n medián (min, max)
Danish: Hele indholdet af hver infusionspose skal infunderes.
Czech: Celý objem každého infuzního vaku má být podán infuzí.
Danish: Zynteglo forventes ikke at interagere med enzymer, der hører til hepatisk cytokrom P-450-familien, heller ikke med lægemiddeltransportører.
Czech: Neočekává se, že by přípravek Zynteglo interagoval se skupinou enzymů či transportérů léčivých látek cytochromu P-450 v játrech.
Danish: Zynteglo er indiceret til behandling af patienter på 12 år og ældre med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som ikke har en β0/β0-genotype, hvor en hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSC) er indiceret, men hvor der ikke kan findes en egnet human leukocytantigen (HLA) forligelig donor (se pkt.
Czech: Přípravek Zynteglo je indikován k léčbě pacientů ve věku 12 let a starších s β-talasemií závislou na transfuzi (TDT), kteří nemají β0/β0 genotyp, u nichž je vhodná transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSC), ale není k dispozici dárce HSC s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem (HLA) (viz bod 4.4 a bod 5.1).
Danish: Transplantation med hæmatopoietiske stamceller (HSC) skal være relevant for en patient med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), der skal behandles med Zynteglo (se pkt.
Czech: Transplantace HSC musí být vhodná pro pacienta s TDT, který má být léčen přípravkem Zynteglo (viz bod 4.4).
Danish: - Aktivt stof i Zynteglo består af dine egne blodstamceller, som indeholder funktionelle kopier af beta-globingenet, der kan måles i dit blod.
Czech: Co přípravek Zynteglo obsahuje - Léčivá látka přípravku Zynteglo se skládá z vlastních krevních kmenových buněk, které obsahují funkční kopie genu pro beta-globin, který lze měřit v krvi.
Danish: • lavt iltniveau i blodet
Czech: • nízká hladina kyslíku v krvi
Danish: • fald i magnesium, kalcium, kalium, fosfat, albumin, natrium i blodet
Czech: • snížení obsahu hořčíku, vápníku, draslíku, fosfátu, albuminu, sodíku v krvi
Danish: Patienter, som oplever mislykket neutrofil engraftment, bør modtage akut behandling med reservebeholdningen (se pkt.
Czech: U pacientů, u nichž došlo k selhání neutrofilního engraftmentu, má být podána záchranná léčba pomocí záložního odběru (viz bod 4.2).
Danish: • kuldefornemmelse
Czech: • pocit chladu
Danish: • Hver infusionspose bør kontrolleres for eventuel lækage før optøning og infusion.
Czech: • Každý infuzní vak má být před rozmrazením a infuzí zkontrolován, zda nedošlo k porušení jeho integrity.
Danish: Præmedicinering for infusionsreaktioner blev givet i henhold til lægens skøn.
Czech: Premedikace proti reakci na infuzi se řídila rozhodnutím lékaře.
Danish: Det reproduktive system og mammae vaginalblødning ovarieinsufficiens, uregelmæssig menstruation, præmatur menopause, forhøjet follikelstimulerende hormon i blodet, nedsat mængde testosteron i blodet
Czech: Selhání vaječníků, nepravidelná menstruace, předčasná menopauza, zvýšená hladina folikuly stimulujícího hormonu v krvi, zvýšená hladina testosteronu
Danish: • ondt i hovedet
Czech: • bolest hlavy
Danish: Ikke desto mindre er der en teoretisk risiko for leukæmi eller lymfom efter behandling med Zynteglo.
Czech: Nicméně po léčbě přípravkem Zynteglo existuje teoretické riziko leukémie nebo lymfomu.
Danish: Meget almindelig (kan forekomme hos flere end 1 ud af 10 personer)
Czech: Velmi časté: (mohou postihovat více než 1 z 10 lidí)
Danish: Patienter skal vurderes for nedsat leverfunktion for at sikre, at transplantation med hæmatopoietiske stamceller (HSC) er relevant (se pkt.
Czech: Pacienti mají být vyšetřeni s ohledem na poruchu funkce jater, aby bylo zajištěno, že transplantace HSC je vhodná (viz bod 4.4).
Danish: Det vides ikke, om indholdsstofferne i Zynteglo kan udskilles i modermælk.
Czech: Není známo, zda mohou složky přípravku Zynteglo přecházet do mateřského mléka.
Danish: Undersøgelser forhøjet C-reaktivt protein, positiv test for aspergillus, nedsat indhold af kalium i blodet, vægttab, nedsat alkalisk fosfatase i blodet, nedsat indhold af magnesium i blodet, nedsat forceret eksspiratorisk flow, nedsat total
Czech: Zvýšená hladina C-reaktivního proteinu, pozitivní test na aspergilózu, snížená hladina draslíku v krvi, úbytek tělesné hmotnosti, snížená hladina alkalické fosfatázy v krvi, snížená hladina hořčíku v krvi, pokles usilovného výdechového objemu, snížená hladina celkových bílkovin, snížená hladina albuminu v krvi, snížený počet retikulocytů, snížené procento retikulocytů
Danish: • oppustet mave
Czech: • zvětšené břicho
Danish: Behandling med Zynteglo involverer infusion og engraftment af CD34+ hæmatopoietiske stamceller (HSC'er), der er blevet genetisk modificerede ex vivo med en lentiviral vektor (LVV).
Czech: Léčba přípravkem Zynteglo zahrnuje infuzi a engraftment CD34+ HSC, které byly geneticky modifikovány ex vivo s LVV.
Danish: Udskyl alt det resterende Zynteglo, der er tilbage i infusionsposen og eventuelle slanger med mindst 50 ml 0,9 % natriumkloridopløsning for at sikre, at det højest mulige antal celler infunderes i patienten.
Czech: Propláchněte veškerý zbývající přípravek Zynteglo, který zůstal v infuzním vaku a všech napojených hadičkách alespoň 50 ml roztoku chloridu sodného o koncentraci 0,9 %, aby se zajistilo, že pacientovi bude podáno v infuzi co možná nejvíce buněk.
Danish: • Infundér Zynteglo så hurtigt som muligt og højst 4 timer efter optøning.
Czech: • Infuze přípravku Zynteglo má být dokončena co možná nejdříve a nejpozději 4 hodiny po rozmrazení.
Danish: i studierne var 19,0 (12; 34) år, 56,3 % var kvinder, 59,4 % var asiater og 40,6 % var hvide/kaukasiere.
Czech: Dospívající byli vyloučeni ze studií fáze 3, jestliže měli známého a dostupného dárce HSC s odpovídajícím HLA. Medián (min, max) věku ve studiích byl 19,0 (12, 34) let, 56,3 % bylo žen, 59,4 % bylo Asiatů a 40,6 % bylo bělochů/kavkazského etnika.
Danish: • Bekræft, at patientens identitet matcher de unikke patient-id-oplysninger, der findes på infusionsposen(-erne) med Zynteglo.
Czech: • Potvrďte, zda identita pacienta odpovídá jedinečným identifikačním údajům pacienta umístěným na infuzním vaku (infuzních vacích) přípravku Zynteglo.
Danish: Den minimale anbefalede dosis af Zynteglo er 5,0 × 106 CD34+-celler/kg.
Czech: Minimální doporučená dávka přípravku Zynteglo je 5,0×106 CD34+ buněk/kg.
Danish: Nervesystemet hovedpine svimmelhed, letargi, dysgeusi
Czech: Závrať, letargie, dysgeuzie
Danish: For at gøre din knoglemarv klar til behandling med Zynteglo.
Czech: Pro přípravu kostní dřeně na léčbu přípravkem Zynteglo.
Danish: KLINISKE OPLYSNINGER 4.1.
Czech: Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
Danish: Indehaver af markedsføringstilladelsen og fremstiller bluebird bio (Holland) B.V.
Czech: Držitel rozhodnutí o registraci a výrobce bluebird bio (Netherlands) B.V.
Danish: Det betyder, at der forventes yderligere dokumentation for dette lægemiddel.
Czech: Znamená to, že informace o tomto přípravku budou přibývat.
Danish: Efter infusion med Zynteglo, blev jernkelering hos patienten administreret efter lægens skøn.
Czech: Po infuzi přípravku Zynteglo byla chelace železa u pacienta kontrolována na základě rozhodnutí lékaře.
Danish: Antallet af CD34+ celler, der som et minimum skal indsamles, er 12 × 106 CD34+-celler/kg.
Czech: Minimální cílový počet CD34+ buněk, které se mají odebrat, je 12×106 CD34+ buněk/kg.
Danish: Før infusion skal det bekræftes, at patientens identitet matcher de unikke patientoplysninger på infusionsposen(-erne) med Zynteglo.
Czech: Před infuzí je třeba potvrdit, že totožnost pacienta odpovídá jedinečným informacím pacienta uvedeným na infuzním vaku (infuzních vacích) přípravku Zynteglo.
Danish: Hvis mere end én infusionspose er tilgængelig, administreres hver enkelt infusionspose helt, før den næste pose optøs og infunderes.
Czech: Pokud je k dispozici více než jeden infuzní vak, podejte každý infuzní vak kompletně předtím, než začnete rozmrazovat a podávat v infuzi další vak.
Danish: • gulfarvning af hud og øjne
Czech: • žloutnutí kůže a bělma očí
Danish: • smerter i ryg, knogler, hud, ekstremiteter, anus eller muskler
Czech: • bolest zad, kostí, kůže, končetin, konečníku nebo svalů
Danish: til sidste RBC-transfusionen var 0,95 (0,5; 1,1) måneder efter infusion med Zynteglo.
Czech: Medián (min, max) doby do poslední transfuze erytrocytů byl 0,95 (0,5; 1,1) měsíce po infuzi přípravku Zynteglo.
Danish: Hvis du er bekymret for, om det får indflydelse på din evne til at få børn, bør du tale med din læge før behandlingen.
Czech: Pokud máte obavy ohledně těhotenství, promluvte si o tom před zahájením léčby s lékařem.
Danish: Median (min, max) tid til trombocyttællinger uden støtte på ≥ 50 × 109/l og ≥ 100 × 109/l var hhv. 52 (20; 268) dage og 63 (20; 1231) dage (Se pkt.
Czech: Medián (min, max) doby byl 52 (20, 268) dnů do nepodporovaného počtu trombocytů ≥ 50×109/l a 63 (20, 1231) do počtu ≥ 100 × 109/l.
Danish: Blod og lymfesystem trombocytopeni
Czech: Poruchy krve a lymfatického systému
Danish: Infusionsrelaterede reaktioner på Zynteglo
Czech: Reakce související s infuzí přípravku Zynteglo
Danish: INDEHAVER AF MARKEDSFØRINGSTILLADELSEN OG MARKEDSFØRINGSTILLADELSESNUMMER
Czech: DRŽITEL ROZHODNUTÍ O REGISTRACI A ČÍSLO
Danish: Administrer hver infusionspose via intravenøs infusion over en tidsperiode på under 30 minutter.
Czech: Každý infuzní vak podávejte intravenózní infuzí po dobu kratší než 30 minut.
Danish: Du må ikke få Zynteglo, hvis du ammer.
Czech: Přípravek Zynteglo nesmí být podáván, pokud kojíte.
Danish: ^N repræsenterer det samlede antal patienter, som kan evalueres for TI, hvilket er defineret som patienter, som har fuldført deres hovedstudie (dvs. 24 måneders opfølgning) eller har opnået TI, eller ikke vil opnå TI i deres hovedstudie.
Czech: ^N představuje celkový počet pacientů hodnotitelných pro TI, kteří jsou definováni jako pacienti, kteří ukončili původní studii (tj.
Danish: Tidligere behandling med genterapi med hæmatopoietiske stamceller (HSC).
Czech: Předchozí léčba HSC genovou terapií.
Danish: Atten voksne og unge med TDT med en non-β0/β0 genotype er blevet behandlet med Zynteglo i fase 3-forsøg (N = 15, HGB-207; N=3, HGB-212), og den gennemsnitlige varighed af deres opfølgning var 10,0 (1,3; 22,2) måneder.
Czech: Osmnáct dospělých a dospívajících s TDT s non-β0/β0 genotypem bylo léčeno přípravkem Zynteglo ve studiích fáze 3 (n=15, HGB-207); n=3, HGB-212) a jejich medián (min, max) doby trvání sledování byl 10,0 (1,3; 22,2) měsíců.
Danish: • forstørret lever
Czech: • zvětšená játra
Danish: Tabel 2 Bivirkninger i forbindelse med myoblativ konditionering Systemorganklasse
Czech: Tabulka 2 Nežádoucí účinky připisované myeloablativnímu přípravnému režimu Třída orgánového systému (SOC)
Danish: (g/dl) efter 24 måneder n median (min, max)
Czech: (g/dl) za 24 měsíců n medián (min, max)
Danish: Transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT)
Czech: β-talasemie závislá na transfuzi (TDT)
Danish: Nederland bluebird bio (Holland) B.V.
Czech: Nederland bluebird bio (Netherlands) B.V.
Danish: Efter infusion med Zynteglo blev jernniveauerne hos patienten bedømt efter lægens skøn.
Czech: Po infuzi přípravku Zynteglo byly hladiny železa u pacienta kontrolovány na základě rozhodnutí lékaře.
Danish: For at bekræfte effekt og sikkerhed af Zynteglo hos patienter på 12 år eller mere med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som ikke har en β0/β0-genotype, skal MAH'en indsende foreløbige og endelige data fra patienter med en svær non-β0/β0 genotype såsom IVS-I-110 inkluderet i studie HGB-212.
Czech: K potvrzení účinnosti a bezpečnosti přípravku Zynteglo u pacientů ve věku od 12 let a starších s β-talasemií závislou na transfuzích (TDT), kteří nemají β0/β0 genotyp, má držitel rozhodnutí o registraci předložit předběžné a konečné údaje od pacientů se závažným non-β0/β0 genotypem, například IVS-I-110 zahrnutým ve studii HGB-212.
Danish: Det primære endepunkt var transfusionsuafhængighed (TI) efter 24 måneder, defineret som et vægtet gennemsnitligt Hb på ≥9 g/dl uden RBC-transfusioner i en sammenhængende periode på ≥12 måneder under hele studiet efter infusion af Zynteglo.
Czech: Primárním cílovým ukazatelem byla nezávislost na transfuzích (TI) do 24. měsíce definovaná jako vážený průměr Hb ≥9 g/dl bez jakýchkoliv transfuzí erytrocytů po nepřetržité období ≥12 měsíců kdykoli v průběhu studie po infuzi přípravku Zynteglo.
Danish: bluebird bio (Holland) B.V.
Czech: bluebird bio (Netherlands) B.V.
Danish: Den planlagte busulfan dosis var 3,2 mg/kg/dag hos patienter på ≥18 år, indgivet som en daglig intravenøs infusion af 3 timers varighed i 4 dage med et anbefalet mål-AUC0-24t på 3800-4500 µM*min. For patienter mellem 12-17 år var den planlagte busulfan dosis på 0,8 mg/kg og blev givet som en intravenøs infusion over 2 timer hver 6. time på i alt 16 doser med et anbefalet mål-AUC0-6t på 950-1125 µM*min. Produktresumeet for busulfan blev anvendt som reference for oplysninger om en passende metode til bestemmelse af vægtbaseret dosering til patienten.
Czech: Plánovaná dávka busulfanu byla 0,8 mg/kg u pacientů ve věku 12-17 let podávaná ve dvouhodinové intravenózní infuzi každých 6 hodin s celkem 16 dávkami s doporučenou cílovou hladinou AUC0-6h 950-1 125 uM*min. Pro údaje o vhodné metodě pro stanovení dávkování podle tělesné hmotnosti pacienta byl použit souhrn údajů pro přípravek s busulfanem.
Danish: Kontraindikationer mod midler til mobilisering og midlet til myeloablativ konditionering skal tages i betragtning.
Czech: Musí být zváženy kontraindikace pro mobilizační látky a myeloablativní přípravný režim.
Danish: Det er ukendt, om Zynteglo udskilles i human mælk.
Czech: Není známo, zda se přípravek Zynteglo vylučuje do lidského mateřského mléka.
Danish: • tør, kløende hud
Czech: • suchá, svědící kůže
Danish: December 2021
Czech: Konečné výsledky: prosinec 2021
Danish: På grund af en gendefekt producerer personer med TDT ikke nok af den del af hæmoglobinet, der kaldes beta-globin.
Czech: Lidé s TDT nevytvářejí dostatek části hemoglobinu označené jako beta-globin v důsledku defektu (poruchy) v genu.
Danish: Risici forbundet med transfusionsafhængig TDT og jernophobning
Czech: Rizika související s TDT a přetížením železem
Danish: Det vides ikke, om celler, der er transduceret med Zynteglo, har potentiale til at blive overført til fostre in utero.
Czech: Není známo, zda mohou být buňky transdukované přípravkem Zynteglo přenášeny v děloze na plod.
Danish: Det består af autologe celler, som er blevet genetisk modificerede ex vivo.
Czech: Zynteglo je léčivý přípravek autologní genové terapie sestávající z autologních buněk, které byly geneticky modifikovány ex vivo.
Danish: til sidste RBC-transfusionen var 0,46 (0,2; 5,8) måneder efter infusion med Zynteglo.
Czech: Medián (min, max) doby do poslední transfuze erytrocytů byl 0,46 (0,2; 5,8) měsíce po infuzi přípravku Zynteglo.
Danish: HGB-207 og HGB-212 er igangværende ikke-blindede, enkeltarmede fase 3-studier af 24 måneders varighed, der er planlagt til at omfatte cirka 39 voksne, unge og børn med TDT (N=23, HGB-207; N=16, HGB-212), hvoraf 29 har en non-β0/β0 genotype (N=23, HGB-207; N=6, HGB-212) og 10 har en β0/β0 genotype i HGB-212.
Czech: Studie HGB-207 a HGB-212 jsou otevřené, jednoramenné, 24měsíční studie fáze 3, do kterých se plánuje zařadit přibližně 39 dospělých, dospívajících a dětí s TDT (n=23, HGB-207; n=16, HGB-212), z nichž 29 má non-β0/β0 genotyp (n=23, HGB-207); n=6, HGB-212) a 10 má β0/β0 genotyp ve studii HGB-212.
Danish: • smerter i benene
Czech: • bolest nohou
Danish: • tørre læber
Czech: • suché rty