FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Finnish: Doxolipadin vertailulääke Adriamycinia ei voitu käyttää biologisen samanarvoisuuden tutkimuksessa, koska se sisältää doksorubisiinia eri muodossa (ei koteloituna pegyloituihin liposomeihin).
Romanian: Deși medicamentul de referință pentru Doxolipad este Adriamycin, acesta nu a putut fi utilizat în studiul privind bioechivalența, deoarece conține doxorubicină într-o formă diferită (fără încapsulare în lipozomi pegilați).
Finnish: Tällä perusteella lääkevalmistekomitea suositteli, että Doxolipadin myyntilupa evätään.
Romanian: Pe baza acestor concluzii, CHMP a recomandat refuzul autorizației de punere pe piață pentru Doxolipad.
Finnish: Mihin Doxolipad-valmistetta oli tarkoitus käyttää?
Romanian: Pentru ce ar fi trebuit să se utilizeze Doxolipad?
Finnish: Sitä oli määrä olla saatavana konsentraattina, josta valmistetaan liuos infuusiota (laskimonsisäistä tiputusta) varten.
Romanian: Medicamentul ar fi trebuit să fie disponibil sub formă de concentrat pentru soluție perfuzabilă (picurare) în venă.
Finnish: Doxolipad on syöpälääke, jonka vaikuttava aine on doksorubisiini.
Romanian: Doxolipad este un medicament împotriva cancerului care conține substanța activă doxorubicină.
Finnish: Doxolipadin vaikuttava aine doksorubisiini on sytotoksinen lääke, joka kuuluu antrasykliinien ryhmään.
Romanian: Substanța activă din Doxolipad, doxorubicina, este un medicament citotoxic din clasa „antraciclinelor".
Finnish: Doxolipadissa doksorubisiini on kapseloitu pegyloituihin liposomeihin (pieniin rasvapalloihin, jotka on päällystetty polyetyleeniglykolilla).
Romanian: În Doxolipad, ea este încapsulată în „lipozomi pegilați" (mici sfere de grăsime învelite cu o substanță chimică numită polietilenglicol).
Finnish: Nämä valmisteet eroavat toisistaan siten, että Doxolipadin vaikuttava aine doksorubisiini on kapseloitu pieniin rasvapalloihin, liposomeihin (ks. lisätietoja jäljempänä).
Romanian: Diferența dintre medicamente constă în faptul că, în cazul Doxolipad, substanța activă, doxorubicina, este încapsulată în mici sfere de grăsime numite lipozomi (pentru mai multe detalii, vezi mai jos).
Finnish: Lääkevalmisteen Doxolipad (doksorubisiini) myyntilupahakemuksen epääminen EMA/295022/2019
Romanian: EMA/295022/2019
Finnish: 1. huhtikuuta 2016
Romanian: 1 aprilie 2016
Finnish: Hakija pyysi, että lausuntoa tarkasteltaisiin uudestaan.
Romanian: Solicitantul a cerut reexaminarea avizului.
Finnish: Lisätietoja harvinaislääkkeeksi nimeämisestä on tässä: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Romanian: Informații suplimentare privind desemnarea ca medicament orfan sunt disponibile aici: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Finnish: Mitä Dropcys on?
Romanian: Ce este Dropcys?
Finnish: Myyntilupaa EU:ssa hakenut yhtiö on Lucane Pharma.
Romanian: Compania care a solicitat autorizația la nivelul UE este Lucane Pharma.
Finnish: Tutkittuaan pyynnön perustelut lääkevalmistekomitea käsitteli alkuperäisen lausuntonsa uudelleen ja vahvisti myyntiluvan epäämisen 1. huhtikuuta 2016.
Romanian: După analizarea motivelor acestei cereri, CHMP a reexaminat avizul inițial și a confirmat refuzul autorizației de introducere pe piață la 1 aprilie 2016.
Finnish: Uudelleenkäsittelyn aikana lääkevalmistekomitea arvioi yhtiön toimittamia tietoja uudelleen.
Romanian: În cursul reexaminării, CHMP a analizat din nou datele furnizate de companie.
Finnish: Dropcys määritettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytettävä lääke) 15. lokakuuta 2014 kystinoosin hoitoa varten.
Romanian: Dropcys a fost desemnat „medicament orfan" (un medicament folosit în boli rare) pentru tratamentul cistinozei la 15 octombrie 2014.
Finnish: Vaikka merkaptamiinisilmätippojen merkitys sarveiskalvon kertymien hoidossa vaikuttaa saavan riittävästi tukea kirjallisuudesta, nykyisistä kliinistä suosituksista ja siitä, että niiden käyttö on tavanomaista sairaalavalmisteissa, oli kuitenkin vain vähän sellaisia tietoja, jotka tukivat Dropcysissä (0,1 prosentin vahvuinen liuos) käytetyn merkaptamiinipitoisuuden tehoa.
Romanian: Deși rolul picăturilor oftalmice cu mercaptamină în tratamentul depunerilor corneene pare să fie susținut suficient de literatura de specialitate, de recomandările clinice actuale și de utilizarea de rutină în preparatele obținute în spital, există puține date care să susțină eficacitatea concentrației de mercaptamină utilizată în Dropcys (soluție de 0,1 %).
Finnish: Lisäksi lääkevalmistekomitea oli huolissaan muista lääkkeen ainesosista, niiden vaikutuksesta pitkäaikaiseen turvallisuuteen etenkin lapsilla ja siitä, miten stabiili ja steriili käyttökuntoon saatettu liuos olisi.
Romanian: În plus, CHMP avea motive de îngrijorare privind alte componente ale medicamentului, impactul acestora asupra siguranței pe termen lung, în special la copii și adolescenți, precum și cu privire la stabilitatea și sterilitatea soluției odată pregătită.
Finnish: Koska merkaptamiinia on käytetty monta vuotta kystinoosin hoidossa ja koska sen käyttö on hyvin vakiintunutta, hakija esitti lääketieteellisestä kirjallisuudesta peräisin olevia tietoja Dropcysmyyntilupahakemuksensa tueksi.
Romanian: Deoarece mercaptamina este utilizată de mai mulți ani în tratamentul cistinozei, iar modul de utilizare al acesteia este bine stabilit, solicitantul a prezentat date din literatura medicală de specialitate în sprijinul cererii sale pentru Dropcys.
Finnish: Dropcys on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena merkaptamiinihydrokloridia (tunnetaan myös nimellä kysteamiinihydrokloridi).
Romanian: Dropcys este un medicament care conține substanța activă clorhidrat de mercaptamină (cunoscută și sub numele de clorhidrat de cisteamină).
Finnish: Yritys ilmoitti lääkevalmistekomitealle, ettei Dropcysiä koskevia kliinisiä kokeita tai erityiskäyttöohjelmia ole käynnissä.
Romanian: Compania a informat CHMP că nu sunt în derulare studii clinice sau programe de uz compasional cu Dropcys.
Finnish: Kun lääkettä laitetaan silmään, kystiinin määrän sarveiskalvon soluissa oletettiin pienenevän, jolloin myös silmän vaurioituminen vähenee.
Romanian: La aplicarea medicamentului la nivelul ochiului, se preconiza o scădere a cantității de cistină din celulele corneei, limitând gradul de lezare a ochiului.
Finnish: Lääkevalmistekomitea katsoi, että lääketieteellisestä kirjallisuudesta peräisin olevat hakemuksen tueksi esitetyt tutkimukset olivat riittämättömät.
Romanian: CHMP a considerat că studiile preluate din literatura medicală de specialitate care au fost prezentate în sprijinul cererii au fost insuficiente.
Finnish: Kystiinikiteiden muodostuminen sarveiskalvosolujen sisälle voi vaurioittaa silmiä ja aiheuttaa vakavia näköongelmia.
Romanian: Acumularea cristalelor de cistină în interiorul celulelor corneene poate leza ochii și cauza tulburări de vedere grave.
Finnish: Mihin Dropcysiä oli tarkoitus käyttää?
Romanian: Pentru ce ar fi trebuit să se utilizeze Dropcys?
Finnish: Dropcysin vaikuttavan aineen, merkaptamiinihydrokloridin, oletettiin reagoivan kystiinin kanssa siten, että kystiini hajoaisi ja muodostuisi aineita, jotka voitaisiin poistaa soluista.
Romanian: Substanța activă din Dropcys, clorhidratul de mercaptamină, trebuia să intre în reacție cu cistina pentru a o dizolva și pentru a forma substanțe care să poată fi eliminate din celule.
Finnish: Komitea vahvisti lausuntonsa, jonka mukaan Dropcysin tehoa sarveiskalvon kertymien hoidossa ei ollut osoitettu riittävästi ja että valmisteen koostumukseen sekä lääkkeen pitkäaikaiseen turvallisuuteen ja steriiliyteen liittyi ongelmia, jotka olivat yhä selvittämättä.
Romanian: Comitetul a confirmat opinia conform căreia eficacitatea Dropcys în tratamentul depunerilor corneene nu a fost demonstrată suficient și că au mai rămas probleme nerezolvate privind formularea, precum și privind siguranța pe termen lung și sterilitatea medicamentului.
Finnish: Dropcysillä oli tarkoitus ehkäistä ja hoitaa sarveiskalvon kystinoosia.
Romanian: Dropcys ar fi trebuit să se utilizeze pentru prevenirea și tratarea cistinozei care afectează corneea.
Finnish: Tämän vuoksi lääkevalmistekomitea totesi tuolloin, ettei Dropcysin hyöty ollut sen riskejä suurempi, ja suositteli myyntiluvan epäämistä tältä valmisteelta.
Romanian: Prin urmare, CHMP a considerat că beneficiile Dropcys nu sunt mai mari decât riscurile asociate și a recomandat refuzul autorizației de introducere pe piață pentru acest medicament.
Finnish: Merkaptamiinia sisältävät silmälääkevalmisteet valmistetaan paikallisesti ja niillä hoidetaan silmien oireita.
Romanian: Formulările oftalmice (pentru ochi) care conțin mercaptamină sunt preparate la nivel local și sunt utilizate pentru tratamentul simptomelor oculare.
Finnish: Näin ollen lääkevalmistekomitea vahvisti aiemman suosituksensa, että lääkkeen myyntilupa olisi evättävä.
Romanian: Prin urmare, CHMP și-a menținut recomandarea anterioară de refuz al autorizației de introducere pe piață pentru acest medicament.
Finnish: EU:ssa on hyväksytty merkaptamiinihydrokloridia sisältäviä suun kautta otettavia lääkkeitä kystinoosin hoitoon.
Romanian: Medicamentele care conțin clorhidrat de mercaptamină sunt autorizate la nivelul UE pentru administrarea pe cale orală în tratamentul cistinozei.
Finnish: Miten Dropcysin odotettiin vaikuttavan?
Romanian: Cum ar trebui să acționeze Dropcys?
Finnish: Kystinoosi on harvinainen perinnöllinen sairaus, jonka aiheuttaa kystiini-nimisen aineen kertyminen elimistöön.
Romanian: Cistinoza este o boală ereditară rară, cauzată de acumularea unei substanțe numite cistină, care formează cristale în interiorul celulelor, în special în celulele din cornee și rinichi.
Finnish: Lääkevalmistekomitea (CHMP) antoi 17. joulukuuta 2015 kielteisen lausunnon, jossa se suositteli Dropcys-lääkevalmisteen myyntiluvan epäämistä.
Romanian: La 17 decembrie 2015, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a adoptat un aviz negativ, recomandând refuzul autorizației de introducere pe piață pentru medicamentul Dropcys, destinat prevenirii și tratării acumulării aminoacidului numit cistină în cornee (stratul transparent aflat în partea din față a ochiului).
Finnish: Sen oli suunniteltu tulevan markkinoille kuiva-aineena ja liuottimena, josta valmistettaisiin liuos silmätippoja varten.
Romanian: Medicamentul urma să fie disponibil sub formă de pulbere și solvent din care se obține o soluție pentru picături oftalmice.
Finnish: Se voi pyytää lausunnon uudelleenkäsittelyä 15 päivän kuluessa kielteistä lausuntoa koskevan ilmoituksen saamisesta.
Romanian: Aceasta poate solicita reexaminarea avizului în termen de 15 zile de la data primirii notificării prezentului aviz negativ.
Finnish: Yhtiö on esittänyt tulokset neljästä päätutkimuksesta, joihin osallistui yhteensä 588 potilasta.
Romanian: Compania a prezentat rezultatele a 4 studii principale care au cuprins în total 588 de pacienți.
Finnish: Myyntilupaa hakenut yhtiö on Renable Pharma Limited.
Romanian: Compania care a solicitat autorizația este Renable Pharma Limited.
Finnish: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26.
Romanian: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 ianuarie 2018
Finnish: Tehokkuuden pääasiallisena mittana olivat tuotettujen siittiöiden määrä ja testosteronitaso.
Romanian: Principalii indicatori ai eficacității au fost cantitatea de spermă produsă și nivelurile de testosteron.
Finnish: Lääkevalmistekomitea (CHMP) antoi 25. tammikuuta 2018 kielteisen lausunnon, jossa se suositteli myyntiluvan epäämistä miehillä esiintyvän hypogonadotrooppisen hypogonadismin hoitoon tarkoitetulta EnCyzix-lääkevalmisteelta.
Romanian: La 25 ianuarie 2018, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a adoptat un aviz negativ, recomandând refuzul autorizației de punere pe piață pentru medicamentul EnCyzix, destinat tratamentului hipogonadismului hipogonadotrofic la bărbați.
Finnish: Sen oli määrä olla saatavana suun kautta otettavina kapseleina.
Romanian: Acesta urma să fie disponibil sub formă de capsule cu administrare orală.
Finnish: Ylipainoiset miehet, joilla on hypogonadotrooppinen hypogonadismi, tuottavat liian paljon estrogeenihormonia.
Romanian: Bărbații supraponderali cu hipogonadism hipogonadotrofic produc o cantitate prea mare din hormonul estrogen.
Finnish: Tässä sairaudessa sukupuolielimet (miehillä kivekset) eivät toimi asianmukaisesti, mistä aiheutuu erilaisia oireita, kuten hedelmättömyyttä, alhaista sukupuolista halukkuutta, impotenssia, luiden heikentymistä ja painonnousua.
Romanian: În această afecțiune, organele sexuale (testiculele la bărbați) nu funcționează corespunzător, producând simptome cum ar fi infertilitate, libido scăzut, impotență, scădere a densității osoase și creștere în greutate.
Finnish: Mitä EnCyzix on?
Romanian: Ce este EnCyzix?
Finnish: Lääkevalmisteen EnCyzix (enklomifeeni) myyntiluvan epääminen
Romanian: Refuzul autorizației de punere pe piață pentru EnCyzix (enclomifen)
Finnish: EnCyzixia oli tarkoitus käyttää miehillä hypogonadotrooppisen hypogonadismin hoitoon.
Romanian: EnCyzix ar fi trebuit să se utilizeze pentru tratarea hipogonadismului hipogonadotrofic la bărbați.
Finnish: EnCyzixia oli määrä käyttää sellaisten ylipainoisten miesten hoitoon, joiden painoindeksi (BMI) on vähintään 25 kg/m2.
Romanian: EnCyzix ar fi trebuit să se utilizeze la bărbații supraponderali cu un indice al masei corporale (IMC) de cel puțin 25 kg/m2.
Finnish: Lisäksi lääkevalmisteen käyttö aiheuttaa laskimotromboemboliariskin (verihyytymien muodostuminen verisuonissa).
Romanian: În plus, medicamentul este asociat unui risc de tromboembolie venoasă (probleme cauzate de formarea de cheaguri de sânge în vene).
Finnish: Yhtiö ilmoitti lääkevalmistekomitealle, ettei EnCyzixia koskevia kliinisiä tutkimuksia tai erityiskäyttöohjelmia ole käynnissä.
Romanian: Compania a informat CHMP că nu sunt în derulare studii clinice sau programe de uz compasional cu EnCyzix.
Finnish: EnCyzix estää liiallisen estrogeenin tuotannon ja mahdollistaa näin gonadotropiinien erittymisen ja kivesten normaalin toiminnan.
Romanian: EnCyzix blochează excesul de estrogen, permițând eliberarea gonadotropinelor și funcționarea normală a testiculelor.
Finnish: Miten EnCyzix vaikuttaa?
Romanian: Cum acționează EnCyzix?
Finnish: EnCyzix on lääke, jonka vaikuttava aine on enklomifeeni.
Romanian: EnCyzix este un medicament care conține substanța activă enclomifen.
Finnish: Tämän vuoksi lääkevalmistekomitea totesi, ettei EnCyzixin hyöty ollut sen riskejä suurempi, ja suositteli myyntiluvan epäämistä valmisteelta.
Romanian: Prin urmare, în opinia CHMP, beneficiile EnCyzix nu depășesc riscurile asociate, motiv pentru care s-a recomandat refuzul autorizației de punere pe piață pentru acest medicament.
Finnish: Mihin EnCyzixia oli tarkoitus käyttää?
Romanian: Pentru ce ar fi trebuit să se utilizeze EnCyzix?
Finnish: Lääkevalmistekomitea pani merkille, että tutkimuksissa osoitettiin EnCyzixin nostavan testosteronitasoa mutta niissä ei selvitetty sitä, voisiko EnCyzix parantaa muita oireita, kuten luiden heikkoutta, painonnousua, impotenssia ja alhaista sukupuolista halukkuutta.
Romanian: CHMP a remarcat că, deși au demonstrat o creștere a nivelurilor de testosteron ca urmare a administrării EnCyzix, studiile nu au urmărit dacă EnCyzix ar ameliora simptomele din punctul de vedere al densității osoase, al creșterii în greutate, al impotenței și al libidoului.
Finnish: Lääkevalmisteen EnCyzix (enklomifeeni) myyntiluvan epääminen EMA/CHMP/54473/2018
Romanian: EMA/CHMP/54473/2018
Finnish: Potilaille annettiin joko EnCyzixia tai lumelääkettä, ja osalle lumelääkettä saaneista potilaista levitettiin testosteronigeeliä.
Romanian: Pacienților li s-a administrat fie EnCyzix, fie placebo (un preparat inactiv), cu sau fără aplicarea unui gel cu testosteron.
Finnish: Tämä pysäyttää kivesten normaaliin toimintaan ja testosteronin tuotantoon tarvittavien gonadotropiinihormonien erittymisen.
Romanian: Acesta oprește eliberarea altor hormoni, numiți gonadotropine, care sunt necesari pentru ca testiculele să producă testosteron și să funcționeze normal.
Finnish: 21. syyskuuta 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Romanian: 21 septembrie 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Finnish: Mitä Exondys on?
Romanian: Ce este Exondys?
Finnish: Jos olet mukana kliinisessä tutkimuksessa ja tarvitset lisätietoa hoidostasi, ota yhteyttä sinua tutkimuksessa hoitavaan lääkäriin.
Romanian: Dacă participați la un studiu clinic și aveți nevoie de informații suplimentare despre tratamentul dumneavoastră, adresați-vă medicului care vă tratează în cadrul studiului.
Finnish: Yhtiö vertaili näiden tutkimusten tuloksia myös erilaisiin aiempiin tietoihin.
Romanian: De asemenea, compania a comparat rezultatele acestor studii cu cele provenite dintr-o varietate de date istorice.
Finnish: Menetelmät, joilla päätutkimusten tuloksia verrattiin aiempiin tietoihin, eivät osoittaneet tyydyttävästi lääkkeen tehoa.
Romanian: Metodele de comparare a rezultatelor din studiile principale cu datele istorice nu au fost satisfăcătoare pentru a demonstra eficacitatea medicamentului.
Finnish: Myyntilupaa hakenut yhtiö AVI Biopharma International Ltd pyysi 1. kesäkuuta 2018 CHMP:n lausunnon uudelleentarkastelua.
Romanian: Compania care a solicitat autorizația, AVI Biopharma International Ltd, a solicitat o reexaminare a avizului CHMP la 1 iunie 2018.
Finnish: Tutkittuaan pyynnön perustelut lääkevalmistekomitea arvioi lausuntonsa uudelleen ja vahvisti myyntiluvan epäämisen 20. syyskuuta 2018.
Romanian: După analizarea motivelor acestei cereri, CHMP a reexaminat avizul și a confirmat refuzul autorizației de punere pe piață la 20 septembrie 2018.
Finnish: Lääkevalmistekomitea katsoi, että tarvitaan lisätietoja sen osoittamiseksi, että Exondys-hoidon tuloksena tuotettu hyvin vähäinen määrä lyhennettyä dystrofiinia saa aikaan potilaalle merkityksellistä kestävää hyötyä.
Romanian: Comitetul a considerat că erau necesare date suplimentare pentru a demonstra că distrofina mai scurtă produsă în cantități foarte mici în urma tratamentului cu Exondys are beneficii de durată relevante pentru pacient.
Finnish: Exondys nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytettävä lääke) 3. joulukuuta 2008 Duchennen lihasdystrofian hoitoa varten.
Romanian: Exondys a fost desemnat „medicament orfan" (un medicament folosit în boli rare) la 3 decembrie 2008, pentru tratamentul DMD.
Finnish: Lääkevalmisteen Exondys (eteplirseeni) myyntilupahakemuksen epääminen
Romanian: Refuzul autorizației de punere pe piață pentru Exondys (eteplirsen)
Finnish: Toisessa tutkimuksessa, joka oli jatkoa ensimmäiselle, samoja potilaita hoidettiin Exondysillä vielä neljän vuoden ajan.
Romanian: Cel de-al doilea studiu, o extensie a primului, a cuprins aceiași pacienți, toți fiind tratați cu Exondys încă 4 ani.
Finnish: Lyhyemmän proteiinin odotetaan toimivan normaalin dystrofiinin tavoin, mikä auttaa kehoa korvaamaan dystrofiinin puutteen ja helpottamaan näin Duchennen lihasdystrofian oireita.
Romanian: Se preconizează că această proteină mai scurtă acționează într-un mod similar cu distrofina normală, ajutând organismul să compenseze lipsa distrofinei și, prin urmare, să amelioreze simptomele DMD.
Finnish: Exondys on lääke, jonka vaikuttava aine on eteplirseeni.
Romanian: Exondys este un medicament care conține substanța activă eteplirsen.
Finnish: Lääke mahdollistaa eksoni 51:n väistämisen ja edistää näin dystrofiinin lyhyemmän muodon tuotantoa.
Romanian: Medicamentul creează posibilitatea să se sară peste exonul 51 și, astfel, ajută la producerea unei forme mai scurte a distrofinei.
Finnish: Lääkevalmistekomitea (CHMP) antoi 31. toukokuuta 2018 kielteisen lausunnon, jossa se suositteli myyntiluvan epäämistä Duchennen lihasdystrofian hoitoon tarkoitetulta Exondys-lääkevalmisteelta.
Romanian: La 31 mai 2018, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a adoptat un aviz negativ, recomandând refuzul autorizației de punere pe piață pentru medicamentul Exondys, destinat tratamentului distrofiei musculare Duchenne.
Finnish: Miten Exondys vaikuttaa?
Romanian: Cum acționează Exondys?
Finnish: Sitä oli määrä olla saatavana konsentraattina, josta tehdään infuusioliuos (tiputus laskimoon).
Romanian: Medicamentul urma să fie disponibil sub formă de concentrat pentru soluție perfuzabilă intravenoasă (picurare în venă).
Finnish: Yhtiö ilmoitti lääkevalmistekomitealle, että epäämisestä ei ole mitään seurauksia potilaille, jotka osallistuvat Exondysiä koskeviin kliinisiin tutkimuksiin.
Romanian: Compania a informat CHMP că nu există consecințe pentru pacienții aflați în prezent în studii clinice cu Exondys.
Finnish: Tämä tarkoittaa sitä, että potilaan dystrofiinigeeni voi muodostaa toimivan dystrofiiniproteiinin, kun osaa eksoni 51 -geenistä ei käytetä.
Romanian: Aceasta înseamnă că gena DMD a pacienților poate să producă o formă funcțională a proteinei distrofină atunci când nu este utilizată o parte a genei, numită exonul 51.
Finnish: Yhtiö esitti tulokset kahdesta päätutkimuksesta, joissa oli mukana kaksitoista 7-13-vuotiasta Duchennen lihasdystrofiaa sairastavaa poikaa, joilla oli eksoni 51:n väistämisen mahdollistava geenimutaatio.
Romanian: Compania a prezentat rezultatele a două studii principale la care au participat 12 băieți cu vârste cuprinse între 7 și 13 ani cu DMD care aveau o mutație genetică sensibilă la saltul peste exonul 51.
Finnish: Exondys-valmistetta oli tarkoitus käyttää Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoitoon yli 4 vuoden ikäisillä potilailla, joilla on DMD-geenin mutaatio, joka mahdollistaa "exon 51 skipping" -hoidon eli eksoni 51:n väistämisen.
Romanian: Exondys ar fi trebuit să se utilizeze pentru tratarea distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienți începând cu vârsta de 4 ani care prezintă în gena DMD o mutație (modificare) care poate fi tratată prin „tehnologia de salt peste exonul 51".
Finnish: Siksi lääkevalmistekomitea katsoi, että Exondysin riski-hyötytasapainoa Duchennen lihasdystrofian hoidossa ei voitu osoittaa, ja suositteli myyntiluvan epäämistä.
Romanian: Prin urmare, CHMP a considerat că raportul beneficiu-risc pentru Exondys în tratamentul DMD nu poate fi stabilit și a recomandat refuzul autorizației de introducere pe piață pentru acest medicament.
Finnish: Mihin Exondys-valmistetta oli tarkoitus käyttää?
Romanian: Pentru ce ar fi trebuit să se utilizeze Exondys?
Finnish: Duchennen lihasdystrofiaa sairastavat potilaat eivät tuota dystrofiiniproteiinia.
Romanian: Pacienții cu DMD nu produc o proteină numită distrofină.
Finnish: Ensimmäisessä tutkimuksessa Exondysiä verrattiin lumelääkkeeseen ensimmäisten 24 viikon ajan, minkä jälkeen kaikki potilaat saivat Exondysiä.
Romanian: În primul studiu, Exondys a fost comparat cu placebo (un preparat inactiv) în primele 24 de săptămâni, după care toți pacienții au fost tratați cu Exondys.
Finnish: Tehon pääasiallisena mittana oli muutos sen matkan pituudessa, jonka potilas pystyi kävelemään kuudessa minuutissa 24 hoitoviikon jälkeen.
Romanian: Principala măsură a eficacității a fost modificarea, după 24 de săptămâni, a distanței parcurse în mers în cadrul unui test de 6 minute.
Finnish: Lääkevalmistekomitea oli huolissaan siitä, että päätutkimuksessa, johon osallistui vain 12 potilasta, ei verrattu Exondysiä lumelääkkeeseen 24 viikkoa pidempään.
Romanian: CHMP a fost îngrijorat de faptul că primul studiu, la care au participat doar 12 pacienți, nu a comparat Exondys cu placebo după perioada de 24 de săptămâni, în acest interval neexistând o diferență semnificativă între Exondys și placebo în ceea ce privește distanța parcursă în mers timp de 6 minute.
Finnish: Lääkevalmisteen Exondys (eteplirseeni) myyntilupahakemuksen epääminen EMA/621972/2018
Romanian: EMA/621972/2018
Finnish: 10. marraskuuta 2017 EMA/729957/2017 EMEA/H/C/004149
Romanian: 10 noiembrie 2017 EMA/729957/2017 EMEA/H/C/004149
Finnish: Mitä Fanaptum on?
Romanian: Ce este Fanaptum?
Finnish: Yhtiö esitti tulokset kahdesta päätutkimuksesta, jotka kestivät 4 ja 26 viikkoa.
Romanian: Compania a prezentat rezultatele a 2 studii principale, cu durata de 4 săptămâni și, respectiv, 26 de săptămâni.
Finnish: Myyntilupaa hakenut yhtiö on Vanda Pharmaceuticals Ltd.
Romanian: Compania care a solicitat autorizația este Vanda Pharmaceuticals Ltd.