FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: To address the heterogeneity in disease manifestation across patients, using a composite endpoint that summed up clinically significant changes across five efficacy variables (percent predicted normal FVC, 6MWT distance, shoulder flexion range of motion, AHI, and visual acuity) the global response was an improvement in 26 patients (58%), no change in 10 patients (22%), and a deterioration in 9 patients (20%).
Italian: Per prendere in esame l'eterogeneità della manifestazione della malattia nei pazienti, utilizzando un endpoint composito in grado di riassumere i cambiamenti clinicamente significativi su cinque variabili di efficacia (percentuale CVF normale prevista, distanza 6MWT, range di movimento della flessione della spalla, AHI e acuità visiva) la risposta globale è stata un miglioramento in 26 pazienti (58%), nessun miglioramento in 10 pazienti (22%) e un peggioramento in 9 pazienti (20%).
English: QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION 1 ml contains 100 U (approximately 0.58 mg) of laronidase.
Italian: COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA 1 ml contiene 100 U (circa 0,58 mg) di laronidasi.
English: Aldurazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with MPS I or other inherited metabolic diseases.
Italian: Il trattamento con Aldurazyme deve essere somministrato sotto la supervisione di un medico con esperienza nella gestione dei pazienti affetti da MPS I o da altre patologie metaboliche ereditarie.
English: There are no clinical data on the effects of laronidase on fertility.
Italian: Non vi sono dati clinici sugli effetti di laronidasi sulla fertilità.
English: The proportion of patients with mild left ventricular hypertrophy decreased from 53% (10/19) to 17% (3/18), and mean left ventricular mass normalized for body surface area decreased by 0.9 Z-Score (n=17).
Italian: La proporzione dei pazienti con ipertrofia lieve del ventricolo sinistro è scesa dal 53% (10/19) al 17% (3/18), mentre la massa ventricolare sinistra media, normalizzata per l'area della superficie corporea, è diminuita di 0,9 punti dello Z-Score (n=17).
English: All patients subsequently enrolled in an open label extension study where they all received 100 U/kg of Aldurazyme every week for an additional 3.5 years (182 weeks).
Italian: Tutti i pazienti sono stati successivamente arruolati in uno studio di estensione in aperto in cui sono stati tutti trattati con 100 U/kg di Aldurazyme per settimana per altri 3,5 anni (182 settimane).
English: The safety and efficacy of Aldurazyme was assessed in a randomised, double-blind, placebo controlled, Phase 3 Study of 45 patients, ranging in age from 6 to 43 years.
Italian: La sicurezza e l'efficacia di Aldurazyme sono state valutate in uno studio di Fase 3 randomizzato, in doppio cieco e controllato verso placebo di 45 pazienti con un età da 6 a 43 anni.
English: Do not use vials exhibiting particles or discoloration.
Italian: Non utilizzare i flaconcini che presentano particelle o scolorimento.
English: The pharmacokinetic profile in patients less than 5 years old was similar to that of older and less severely affected patients.
Italian: Il profilo farmacocinetico in pazienti di età inferiore a 5 anni era simile a quello dei pazienti di età superiore e con manifestazioni menosevere.
English: Upon study completion, all patients showed reductions in liver size and 50% (9/18) had normal liver size.
Italian: Al completamento dello studio, tutti i pazienti hanno mostrato riduzioni nelle dimensioni epatiche, il 50% (9/18) presentava dimensioni epatiche normali.
English: Three clinical trials were performed with Aldurazyme to assess its efficacy and safety.
Italian: Tre studi clinici sono stati effettuati per valutare l'efficacia e la sicurezza di Aldurazyme.
English: The concentrate for solution for infusion has to be diluted before administration and is for intravenous use (see information for health care professionals).
Italian: Istruzioni per l'uso, diluizione e somministrazione Il concentrato per soluzione per infusione deve essere diluito prima della somministrazione ed è formulato per l'uso endovenoso (vedere le informazioni per gli operatori sanitari).
English: Although patients representing the full range of the disease spectrum were enrolled, the majority of the patients were of the intermediate phenotype, with only one patient exhibiting the severe phenotype.
Italian: Nonostante siano stati arruolati pazienti rappresentativi dell'intero spettro patologico, la maggior parte dei pazienti era di fenotipo intermedio con solo un paziente che presentava il fenotiposevero.
English: It is recommended to stop breast-feeding during treatment with Aldurazyme.
Italian: Si raccomanda di interrompere l'allattamento durante il trattamento con Aldurazyme.
English: What you need to know before you are given Aldurazyme
Italian: Cosa deve sapere prima di prendere Aldurazyme
English: Urinary GAG levels decreased by 77% and 66% in the Placebo/Aldurazyme and Aldurazyme/Aldurazyme groups, respectively; at the end of the study one-third of the patients (15 of 45) had reached normal urinary GAG levels.
Italian: Nei gruppi Placebo/Aldurazyme e Aldurazyme/Aldurazyme, i livelli di GAG urinari sono diminuiti rispettivamente del 77% e del 66%; al termine dello studio, un terzo dei pazienti (15 su 45) ha raggiunto dei livelli normali di GAG urinari.
English: Withdraw the required volume from the Aldurazyme vials and combine the withdrawn volumes.
Italian: Aspirare il necessario volume dai flaconcini di Aldurazyme e combinare i volumi aspirati.
English: Aldurazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Mucopolysaccharidosis I (MPS I; α-L-iduronidase deficiency) to treat the nonneurological manifestations of the disease (see section 5.1).
Italian: Aldurazyme è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di Mucopolisaccaridosi I (MPS I; deficit di -L-iduronidasi), per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche della patologia (vedere paragrafo 5.1).
English: The presence of antibodies did not appear to be related to the incidence of IARs, although the onset of IARs typically coincided with the formation of IgG antibodies.
Italian: La presenza di anticorpi non è sembrata correlata all'incidenza delle IAR, nonostante l'inizio delle IAR coincidesse generalmente con la formazione di anticorpi IgG.
English: Patients received either 100 U/kg of Aldurazyme or placebo every week for a total of 26 weeks.
Italian: I pazienti hanno ricevuto 100 U/kg di Aldurazyme oppure placebo, ogni settimana per un totale di 26 settimane.
English: The majority of these reactions were mild or moderate in intensity.
Italian: La maggioranza delle reazioni indesiderate era di intensità da lieve a moderata.
English: However, severe systemic allergic reaction (anaphylactic reaction) has been observed in patients during or up to 3 hours after Aldurazyme infusions.
Italian: Tuttavia è stata osservata una reazione allergica sistemica (reazione anafilattica) in pazienti durante l'infusione di Aldurazyme o fino a 3 ore dopo la sua conclusione.
English: The younger patients with the severe phenotype (< 2.5 years) and all 4 patients with the intermediate phenotype exhibited a normal rate of mental development, whereas the older patients with a severe phenotype made limited or no gains in cognition.
Italian: I pazienti più giovani con il fenotipo severo (< 2,5 anni) e tutti e 4 i pazienti con il fenotipo intermedio hanno mostrato un tasso normale di sviluppo mentale, mentre i pazienti più anziani, con un fenotiposevero, non hanno ottenuto miglioramenti, o miglioramenti limitati, nella cognizione.
English: There is not enough experience of the use of Aldurazyme in pregnant women.
Italian: Non vi è sufficiente esperienza riguardo l'uso di Aldurazyme in donne in gravidanza.
English: This medicinal product contains sodium and is administered in 0.9% sodium chloride intravenous solution (see section 6.6).
Italian: Questo medicinale contiene sodio ed è somministrato mediante soluzione endovenosa di cloruro di sodio 0,9% (vedere paragrafo 6.6).
English: For instruction on dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6.
Italian: Per le istruzioni sulla diluizione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.
English: Based on the Phase 3 clinical trial, almost all patients are expected to develop IgG antibodies to laronidase, mostly within 3 months of initiation of treatment.
Italian: Sulla base dello studio clinico di Fase III, si ritiene che quasi tutti i pazienti sviluppino anticorpi IgG anti-laronidasi, soprattutto entro 3 mesi dall'inizio del trattamento.
English: SPECIAL WARNING THAT THE MEDICINAL PRODUCT MUST BE STORED OUT OF THE SIGHT AND REACH CHILDREN
Italian: AVVERTENZA PARTICOLARE CHE PRESCRIVA DI TENERE IL MEDICINALE FUORI DALLA VISTA E DALLA PORTATA DEI BAMBINI
English: Therefore Aldurazyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Italian: Pertanto, Aldurazyme non deve essere usato durante la gravidanza, se non in caso di assoluta necessità.
English: Some of the symptoms of such a severe allergic reaction were life-threatening and included extreme difficulty breathing, swelling of the throat, low blood pressure, and low oxygen level in the body.
Italian: Alcuni sintomi di questa reazione allergica grave erano potenzialmente letali e includevano respirazione difficoltosa estrema, gonfiore della gola, pressione arteriosa bassa e basso livello di ossigeno nel corpo.
English: Genzyme Europe B.V. - NL
Italian: Genzyme Europe B.V.
English: Pack sizes: 1, 10 and 25 vials.
Italian: Confezioni: 1, 10 e 25 flaconcini.
English: If clinically indicated, administration of pre-treatment medications with subsequent infusions of Aldurazyme should be considered.
Italian: Se indicato clinicamente, considerare la somministrazione di medicinali di pretrattamento anche nelle successive infusioni di Aldurazyme.
English: The primary efficacy endpoints were changes in percent of predicted normal FVC and absolute distance travelled in the six-minute walk test (6MWT).
Italian: Gli endpoints principali per l'efficacia erano i cambiamenti in percentuale della normale CVF prevista, e inoltre la distanza assoluta percorsa durante il test della marcia per sei minuti
English: The majority of the related adverse events in the clinical trials were classified as infusion-associated reactions (IARs), experienced by 53% of the patients in the Phase 3 study (treated for up to 4 years) and 35% of the patients in the under 5 study (up to 1 year of treatment).
Italian: Negli studi clinici, la maggioranza degli eventi avversi correlati è stata classificata come reazioni connesse all'infusione (IAR), evidenziatesi nel 53% dei pazienti nello studio di Fase 3 (trattati per un massimo di 4 anni) e nel 35% dei pazienti nello studio nei minori di 5 anni (fino a 1 anno di trattamento).
English: You may be given additional medication such as antihistamines and paracetamol to help prevent allergic-type reactions.
Italian: È possibile che le vengano somministrati altri farmaci quali antistaminici e paracetamolo come aiuto nella prevenzione di reazioni di tipo allergico.
English: If not used immediately, in-use storage should not be longer than 24 hours at 2°C - 8°C provided that dilution has taken place under controlled and validated aseptic conditions.
Italian: Se esso non è usato immediatamente, la conservazione della soluzione diluita (da infondere) non deve superare 24 ore a 2ºC - 8ºC, sempre che la diluizione sia avvenuta in condizioni asettiche controllate e convalidate.
English: Patients treated with Aldurazyme may develop infusion-associated reactions (IARs), defined as any related adverse event occurring during the infusion or until the end of the infusion day (see section 4.8).
Italian: I pazienti trattati con Aldurazyme potrebbero sviluppare reazioni connesse all'infusione (IAR), definite come qualsiasi evento avverso connesso, che si verifica nel corso dell'infusione oppure durante il giorno di infusione (vedere paragrafo 4.8).
English: Only clear and colourless solutions without visible particles should be used.
Italian: Utilizzare esclusivamente soluzioni limpide ed incolori, prive di particelle visibili.
English: Aldurazyme is used to treat patients with MPS I disease (Mucopolysaccharidosis I).
Italian: Aldurazyme è usato per trattare i pazienti con MPS I (Mucopolisaccaridosi I).
English: Laronidase is a recombinant form of human α-L-iduronidase and is produced by recombinant DNA technology using mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Italian: La laronidasi è una forma ricombinante della -L-iduronidasi umana ed è prodotta con la tecnologia del DNA ricombinante, attraverso l'uso di colture cellulari di ovaio di criceto cinese (CHO).
English: Very common oxygen saturation decreased Very common
Italian: Molto comune calo della saturazione di ossigeno
English: Of the 26 patients with abnormal liver volumes at pre-treatment baseline, 22 (85%) achieved a normal liver size by the end of the study.
Italian: Dei 26 pazienti con volumi epatici anormali alla visita di baseline pre-trattamento, al termine dello studio in 22 (85%) hanno raggiunto delle dimensioni epatiche normali.
English: Aldurazyme should not be administered simultaneously with chloroquine or procaine due to a potential risk of interference with the intracellular uptake of laronidase.
Italian: Non somministrare Aldurazyme simultaneamente alla clorochina o alla procaina, per via del potenziale rischio d'interferenza con la captazione intracellulare della laronidasi.
English: PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING OUTER CARTON (1 VIAL, 10 VIALS, 25 VIALS)
Italian: INFORMAZIONI DA APPORRE SUL CONFEZIONAMENTO ESTERNO SCATOLA ESTERNA (1 FLACONCINO, 10 FLACONCINI, 25 FLACONCINI)
English: MedDRA System Organ Class
Italian: Classificazione sistemica organica MedDRA
English: An infusion-associated reaction is any side effect occurring during the infusion or until the end of the infusion day (see section 4 “Possible Side Effects”).
Italian: Per reazione connessa all'infusione si intende un qualsiasi effetto indesiderato che si verifica nel corso dell'infusione, oppure entro il giorno dell'infusione (vedere paragrafo 4, “Possibili effetti indesiderati”).
English: Driving and using machines The effects on the ability to drive and to use machines have not been studied.
Italian: Guida di veicoli e utilizzo di macchinari Non sono stati studiati gli effetti sulla capacità di guidare e di utilizzare macchinari.
English: A single patient with pre-existing airway compromise developed a severe reaction three hours from the start of the infusion (at week 62 of treatment) consisting of urticaria and airway obstruction, requiring tracheostomy.
Italian: Un unico paziente con pregressa compromissione delle vie aeree ha sviluppato una severa reazione a tre ore dall'inizio dell'infusione (alla settimana 62 del trattamento) con orticaria e ostruzioni delle vie aeree, ed è stato sottoposto a tracheotomia.
English: This medicinal product contains 1.29 mmol sodium per vial.
Italian: Questo medicinale contiene 1,29 mmol di sodio per flaconcino.
English: 5 ml concentrate for solution in a vial (type I glass) with a stopper (siliconised chlorobutyl rubber) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (polypropylene).
Italian: 5 ml concentrato per soluzione in un flaconcino (vetro tipo I) con chiusura (in gomma clorobutile siliconata) e con sigillo (in alluminio) con apertura a scatto (in polipropilene).
English: Laronidase may be excreted in milk.
Italian: È possibile che la laronidasi venga secreta nel latte materno.
English: Reduced or absent α-L-iduronidase activity results in the accumulation of the GAGs, dermatan sulfate and heparan sulfate in many cell types and tissues.
Italian: Un'attività ridotta o assente di -L-iduronidasi porta all'accumulo di GAG, dermatansolfato ed eparansolfato in molte tipologie cellulari e tissutali.
English: If you are treated with Aldurazyme, you may develop infusion-associated reactions.
Italian: Se riceve il trattamento con Aldurazyme, potrebbe avere reazioni connesse all'infusione.
English: The recommended dose group had the fewest number of patients who experienced ADRs and IARs.
Italian: Il gruppo con dose raccomandata ha presentato il minor numero di pazienti con ADR e IAR.
English: These reactions may be particularly severe if you have a pre-existing MPS I-related upper airway obstruction.
Italian: Queste reazioni potrebbero essere particolarmente gravi in caso di pregressa ostruzione delle vie respiratorie superiori correlata alla MPS I.
English: With initial administration of Aldurazyme or upon re-administration following interruption of treatment, it is recommended that patients be administered pre-treatment medicines (antihistamines and/or antipyretics) approximately 60 minutes prior to the start of the infusion, to minimise the potential occurrence of IARs.
Italian: Nella prima somministrazione di Aldurazyme o al momento della ripresa del trattamento in seguito ad interruzione, si consiglia il pretrattamento dei pazienti (con antistaminici e/o antipiretici) circa 60 minuti prima dell'inizio dell'infusione, per minimizzare la potenziale insorgenza di IAR.
English: Most patients seroconverted within 3 months of initiation of treatment; although seroconversion in patients under 5 years old with a more severe phenotype occurred mostly within 1 month (mean 26 days versus 45 days in patients 5 years and older).
Italian: La maggior parte dei pazienti ha registrato una sieroconversione entro 3 mesi dall'avvio del trattamento, malgrado nel caso dei pazienti di età inferiore a 5 anni e con fenotipo più severo essa sia avvenuta essenzialmente nel giro di 1 mese (media: 26 giorni contro 45 giorni in pazienti di età uguale o maggiore di 5 anni).
English: One clinical study focussed mainly on assessing the effect of Aldurazyme on the systemic manifestations of MPS I such as poor endurance, restrictive lung disease, upper airway obstruction, reduced joint range of motion, hepatomegaly and visual impairment.
Italian: Uno studio clinico si è concentrato prevalentemente sulla valutazione dell'effetto di Aldurazyme sulle manifestazioni sistemiche della MPS I quali scarsa resistenza, malattia polmonare restrittiva, ostruzione delle vie aeree superiori, range di movimento articolare ridotto, epatomegalia e disturbi visivi.
English: If these reactions occur, the Aldurazyme infusion should be stopped immediately and appropriate treatment will be started by your doctor.
Italian: Se ha queste reazioni, l'infusione di Aldurazyme dovrà essere interrotta immediatamente; il medico darà inizio a un trattamento appropriato.
English: Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (infusionassociated reactions).
Italian: Gli effetti indesiderati si sono evidenziati principalmente durante la somministrazione del farmaco o poco dopo (reazioni connesse all'infusione).
English: There are inadequate data on the use of Aldurazyme in pregnant women.
Italian: Non vi sono dati adeguati riguardanti l'uso di Aldurazyme in donne in gravidanza.
English: A Phase 2 open-label, 1-year study was conducted that mainly assessed the safety and pharmacokinetics of Aldurazyme in 20 patients less than 5 years of age at the time of enrolment (16 patients with the severe phenotype and 4 with the intermediate phenotype).
Italian: È stato eseguito uno studio di 1 anno di Fase 2, in aperto, che essenzialmente ha valutato la sicurezza e la farmacocinetica di Aldurazyme in 20 pazienti di età inferiore a 5 anni alla data di arruolamento (16 pazienti erano del fenotipo severo, 4 del fenotipo intermedio).
English: To be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
Italian: Ciò deve essere tenuto in considerazione dai pazienti che seguono una dieta a basso contenuto di sodio.
English: Marketing Authorisation Holder: Genzyme Europe B.V.
Italian: Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio: Genzyme Europe B.V.
English: SPECIAL STORAGE CONDITIONS Store in a refrigerator (2°C - 8°C).
Italian: PRECAUZIONI PARTICOLARI PER LA CONSERVAZIONE Conservare in frigorifero (2ºC - 8ºC).
English: The frequency of severe allergic reaction (anaphylactic reaction) and swelling of the face is considered common and may affect up to 1 in 10 people.
Italian: La frequenza di broncospasmo e arresto respiratorio non è nota, mentre le frequenze della reazione allergica grave (reazione anafilattica) e del gonfiore del viso sono considerate comuni, cioè possono colpire fino a 1 soggetto su 10.
English: What Aldurazyme looks like and contents of the pack Aldurazyme is supplied as a concentrate for solution for infusion.
Italian: Descrizione dell'aspetto di Aldurazyme e contenuto della confezione Aldurazyme è fornito come concentrato per soluzione per infusione.
English: Each vial of 5 ml contains 1.29 mmol sodium.
Italian: Ciascun flaconcino da 5 ml contiene 1,29 mmol di sodio.
English: Administration of Aldurazyme should be carried out in an appropriate clinical setting where resuscitation equipment to manage medical emergencies would be readily available.
Italian: La somministrazione di Aldurazyme deve essere effettuata in ambiente clinico idoneo in cui siano immediatamente disponibili attrezzature di rianimazione per la gestione di emergenze mediche.
English: In clinical studies IARs were usually manageable by slowing the rate of infusion and by (pre-) treating the patient with antihistamines and/or antipyretics (paracetamol or ibuprofen), thus enabling the patient to continue treatment.
Italian: Negli studi clinici, le reazioni connesse all'infusione sono state solitamente controllate rallentando la velocità d'infusione e (pre)trattando il paziente con antistaminici e/o con antipiretici (paracetamolo oppure ibuprofene), consentendo in tal modo al paziente di proseguire il trattamento.
English: The initial infusion rate of 2 U/kg/h may be gradually increased every fifteen minutes, if tolerated, to a maximum of 43 U/kg/h.
Italian: L'iniziale velocità di infusione di 2 U/kg/ora può essere aumentata gradualmente ogni quindici minuti, se tollerato, fino a un massimo di 43 U/kg/ora.
English: Very common symptoms (may affect more than 1 in 10 people) which were not serious include headache, nausea, abdominal pain, rash, joint disease, joint pain, back pain, pain in arms or legs, flushing, fever, chills, increased heart rate, increased blood pressure, and reaction at the infusion site.
Italian: I sintomi molto comuni (possono colpire più di 1 soggetto su 10) che non erano gravi, includono cefalea, nausea, dolore addominale, rash, malattie articolari, dolore alle articolazioni, dolore alla schiena, dolore a braccia e gambe, vampate, febbre, brividi, frequenza cardiaca aumentata, pressione arteriosa aumentata e reazione alla sede di infusione.
English: You should not be given Aldurazyme during pregnancy unless clearly necessary.
Italian: Aldurazyme non deve essere preso durante la gravidanza, se non in caso di assoluta necessità.
English: ADRs were all mild to moderate in severity.
Italian: Tutte le ADR erano di intensità da lieve a moderata.
English: It is recommended that the diluted Aldurazyme solution be administered to patients using an infusion set equipped with a 0.2 µm in-line filter.
Italian: Si consiglia di somministrare ai pazienti la soluzione diluita di Aldurazyme con l'ausilio di un set per infusione provvisto di filtro in linea da 0,2 μm.
English: In case of a single severe IAR, the infusion should be stopped until the symptoms are resolved and treatment with antihistamines and paracetamol/ibuprofen should be considered.
Italian: In caso di una singola reazione connessa all'infusionesevera, interrompere l'infusione fino alla scomparsa dei sintomi e prendere in considerazione il trattamento con antistaminici e paracetamolo/ibuprofene.
English: Mucopolysaccharide storage disorders are caused by the deficiency of specific lysosomal enzymes required for the catabolism of glycosaminoglycans (GAGs).
Italian: I disordini da accumulo di mucopolisaccaridi sono causati dal deficit degli specifici enzimi lisosomiali necessari al catabolismo dei glicosaminoglicani (GAG).