FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Finnish: Spinraza-ryhmässä havaittiin lumetoimenpideryhmään verrattuna tilastollisesti merkitseviä vaikutuksia elossaoloaikaan ilman tapahtumia, kokonaiselossaoloaikaan, motorisen kehitystason saavuttamisen määritelmän täyttäneiden potilaiden osuuteen sekä niiden potilaiden prosenttiosuuteen, joiden CHOP INTEND -testin (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease) pisteet paranivat lähtötilanteesta vähintään 4 pistettä (taulukko 2).
Polish: W grupie pacjentów otrzymującej produkt Spinraza w porównaniu z grupą poddawaną leczeniu pozorowanemu zaobserwowano znamienny statystycznie wpływ na przeżycie bez zdarzeń, całkowity czas przeżycia, odsetek pacjentów, u których spełnione zostały kryteria odpowiedzi w zakresie kamieni milowych w rozwoju ruchowym oraz odsetek pacjentów, u których nastąpiła poprawa o co najmniej 4 punkty w stosunku do wartości wyjściowej wyniku CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease) (Tabela 2).
Finnish: Niiden yksittäisten potilaiden kohdalla, joille ilmaantui lääkevasta-aineita, tiedot turvallisuudesta kuitenkin tutkittiin eikä erityisesti seurattavia haittatapahtumia havaittu.
Polish: Dokonano natomiast przeglądu indywidualnych danych dotyczących bezpieczeństwa w przypadkach ADA, które pojawiły się w trakcie leczenia, i nie stwierdzono występowania działań niepożądanych będących przedmiotem zainteresowania.
Finnish: Niiden potilaiden osuus, joiden pisteet huononivat 4 pistettä Niiden potilaiden osuus, joiden pisteet paranivat
Polish: Odsetek pacjentów, u których wystąpiło pogorszenie o 4 punkty Odsetek pacjentów, u których uzyskano jakąkolwiek poprawę Odsetek pacjentów, u których wystąpiło jakiekolwiek pogorszenie
Finnish: • meningiitti, joka ei johdu infektiosta (selkäydintä ja aivoja ympäröivän kalvon tulehdus, jonka oireita voivat olla niskajäykkyys, päänsärky, kuume, pahoinvointi ja oksentelu)
Polish: • Zapalenie opon mózgowych niewywołane przez zakażenie (stan zapalny błon otaczających rdzeń kręgowy i mózg, co może objawiać się sztywnością karku, bólem głowy, gorączką,
Finnish: Avaamaton Spinraza-injektiopullo voidaan ennen antoa poistaa jääkaapista ja tarvittaessa palauttaa sinne.
Polish: Przed podaniem nieotwarte fiolki produktu Spinraza można w razie potrzeby wyjmować z lodówki i wkładać do niej z powrotem.
Finnish: Jos ylläpitoannos unohtuu tai myöhästyy, Spinrazaa pitää antaa mahdollisimman pian, minkä jälkeen antoa jatketaan 4 kuukauden välein.
Polish: W razie opóźnienia lub pominięcia dawki podtrzymującej produkt leczniczy Spinraza należy podać możliwie jak najszybciej oraz kontynuować dawkowanie co 4 miesiące.
Finnish: Avaamaton Spinraza-injektiopullo voidaan poistaa jääkaapista ja tarvittaessa palauttaa takaisin jääkaappiin.
Polish: Nieotwarte fiolki produktu Spinraza można w razie potrzeby wyjmować z lodówki i wkładać do niej z powrotem.
Finnish: Kuva 1: CHOP INTEND -pisteiden muutos lähtötilanteesta viimeiseen päivien 183, 302 ja 394 tutkimuskäynneistä - ENDEAR /CS3B-tutkimus (tehoa koskeva potilasjoukko)
Polish: Rycina 1: Zmiana wyniku CHOP INTEND w porównaniu do wartości wyjściowych stwierdzona w dniu 183., dniu 302. oraz dniu 394. podczas kolejnych wizyt w ramach badania - Badanie Endear /CS3B (ocena skuteczności)
Finnish: Tutkimustulosten toimitus: huhtikuu 2023.
Polish: Przesłanie wyników badania: kwiecień
Finnish: Niiden potilaiden osuus, joiden pisteet paranivat vähintään 3 pistettä lähtötilanteesta kuukauteen 152
Polish: Odsetek pacjentów, u których po 15 miesiącach wystąpiła poprawa o co najmniej 3 punkty w porównaniu z wartościami wyjściowymi2
Finnish: Spinraza-hoidon saa aloittaa vain lääkäri, joka on perehtynyt spinaalisen lihasatrofian (spinal muscular atrophy, SMA) hoitoon.
Polish: Leczenie produktem leczniczym Spinraza może zlecać wyłącznie lekarz mający doświadczenie w zakresie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA, ang. spinal muscular atrophy).
Finnish: Ennen kuin sinulle annetaan Spinrazaa, lääkäri saattaa ottaa virtsakokeen tarkistaakseen, että munuaiset toimivat normaalisti.
Polish: Zanim pacjent otrzyma lek Spinraza, lekarz może zadecydować o wykonaniu badania moczu w celu sprawdzenia, czy nerki działają prawidłowo.
Finnish: 19,7 % (95 %:n luottamusväli: 10,9; 31,3) p = 0,0811
Polish: 19,7% (95% CI: 10,9, 31,3) p=0,0811
Finnish: • CS5 (2 kopiota) (N = 15) ▲ CS3B-hoito + CS11 (N = 81) ▼ CS3B-lumetoimenpide (N = 40)
Polish: • CS5 (nr 2) (N = 15) ▲ CS3B - leczenie aktywne + CS11 (N = 81) ▼ CS3B - leczenie pozorowane (N = 40)
Finnish: Spinrazan käytön välttäminen on suositeltavaa raskauden ja imetyksen aikana.
Polish: Zaleca się unikanie stosowania produktu Spinraza w okresie ciąży i karmienia piersią.
Finnish: 5HINE-testin (Hammersmith Infant Neurological Examination) 2. osan mukaan eli ≥ 2 pisteen paraneminen (tai enimmäispisteet) potkimiskyvyssä TAI ≥ 1 pisteen paraneminen jossakin seuraavista motorisista kehitystasoista: pään hallinta, kääntyminen, istuminen, ryömiminen, seisominen tai käveleminen JA useammassa motorisen kehitystason kategoriassa paranemista kuin huonontumista, määriteltiin vasteen saaneeksi tässä ensisijaisessa analyysissa.
Polish: 5Zgodnie z punktacją HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination), część 2: wzrost o ≥2 punkty [lub punktacja maksymalna] w odniesieniu do zdolności kopania LUB wzrost o ≥1 punkt w odniesieniu do kamieni milowych trzymania głowy, przekręcania się, siadania, raczkowania, stania lub chodzenia ORAZ poprawa w większej liczbie kategorii kamieni milowych w rozwoju ruchowym niż pogorszenie, zdefiniowano jako odpowiedź dla tej analizy pierwotnej.
Finnish: Niistä potilaista, joista kuukauden 15 arvot olivat olemassa, suuremmalla osuudella Spinraza-hoitoa saaneista potilaista todettiin paranemista (73 % vs. 41 %), ja pienemmällä osuudella Spinraza-hoitoa saaneista potilaista todettiin huononemista (23 % vs. 44 %) HFMSE-kokonaispistemäärässä verrattuna lumetoimenpiteitä saaneisiin potilaisiin.
Polish: W grupie pacjentów, dla których uzyskano wartości w miesiącu 15., u większego odsetka osób otrzymujących produkt leczniczy Spinraza niż leczenie pozorowane uzyskano poprawę ogólnej punktacji HFMSE (odpowiednio 73% versus 41%) i u mniejszego odsetka pacjentów otrzymujących produkt leczniczy Spinraza niż leczenie pozorowane wystąpiło pogorszenie ogólnej punktacji HFMSE (odpowiednio 23% versus 44%).
Finnish: Jos liuosta ei käytetä eikä injektiopulloa avata, se pitää palauttaa jääkaappiin.
Polish: Jeśli fiolka nie zostanie otwarta, a roztwór nie zostanie użyty, należy ją włożyć z powrotem do lodówki.
Finnish: Intratekaalisesti annetun nusinerseenin pienimmät pitoisuudet plasmassa olivat suhteellisen pieniä verrattuna pienimpiin pitoisuuksiin aivo-selkäydinnesteessä.
Polish: Po podaniu dooponowym dolna granica stężenia nusinersenu w osoczu była stosunkowo mała w porównaniu z dolną granicą stężenia w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Finnish: Toksisuus
Polish: Toksykologia
Finnish: - Muut aineet ovat natriumdivetyfosfaattidihydraatti, dinatriumfosfaatti, natriumkloridi, kaliumkloridi, kalsiumklorididihydraatti, magnesiumkloridiheksahydraatti, natriumhydroksidi, kloorivetyhappo ja injektionesteisiin käytettävä vesi.
Polish: - Pozostałe składniki to sodu diwodorofosforan dwuwodny, disodu fosforan, sodu chlorek, potasu chlorek, wapnia chlorek dwuwodny, magnezu chlorek sześciowodny, sodu wodorotlenek, kwas solny, woda do wstrzykiwań.
Finnish: Spinrazan käyttöä on varotoimena suositeltavaa välttää raskauden aikana.
Polish: Jako środek ostrożności zaleca się unikanie stosowania produktu leczniczego Spinraza w czasie ciąży.
Finnish: CHOP INTEND -pisteiden muutos lähtötilanteesta
Polish: Zmiana wyniku CHOP INTEND w stosunku do wartości początkowych
Finnish: Tutkimussuunnitelmassa määritellyt kliinisesti ilmeisen SMA:n kriteerit olivat viidennen WHO:n persentiilin alittava iän mukaan korjattu paino, painokehityskäyrän kahden tai useamman persentiilin lasku, perkutaanisen mahaletkun asettaminen ja/tai kyvyttömyys saavuttaa iän mukaan odotettuja WHO:n määrittelemiä motorisia kehitystasoja (istuminen ilman tukea, seisominen tuettuna, käsien ja polvien avulla ryömiminen, käveleminen tuettuna, seisominen itsenäisesti ja käveleminen itsenäisesti).
Polish: Zdefiniowane w protokole kryteria SMA z objawami klinicznymi obejmowały skorygowaną dla wieku masę ciała poniżej piątego percentyla według definicji WHO, spadek o 2 lub więcej percentyli na głównych krzywych wzrostu masy ciała, założenie przezskórnej sondy żołądkowej i (lub) brak możliwości uzyskania zdefiniowanych przez WHO kamieni milowych odpowiednich dla wieku (siedzenie bez podparcia, stanie z pomocą, raczkowanie na dłoniach i kolanach, chodzenie z pomocą, samodzielne stanie i samodzielne chodzenie).
Finnish: Spinaalinen lihasatrofia johtuu elimistössä olevan valkuaisaineen, jota kutsutaan nimellä survival motor neuron- eli SMN-valkuaisaine, puutoksesta.
Polish: Rdzeniowy zanik mięśni jest wywoływany przez niedobór białka (nazywanego białkiem SMN, ang. survival motor neuron - białko życia neuronów ruchowych) w organizmie.
Finnish: Seuraavia esiintyi lähtötilanteessa kuitenkin prosentuaalisesti useammalla Spinraza-hoitoa saaneista kuin lumetoimenpiteitä saaneista potilaista: paradoksaalinen hengitys (89 % vs. 66 %), keuhkokuume tai hengitystieoireet (35 % vs. 22 %), nielemis- tai syömisvaikeudet (51 % vs. 29 %) ja avustetun hengityksen tarve (26 % vs. 15 %).
Polish: Wyjściowa charakterystyka choroby była przeważnie podobna w grupie pacjentów leczonych produktem Spinraza oraz w grupie pacjentów otrzymujących leczenie pozorowane, z wyjątkiem tego, że u pacjentów leczonych produktem Spinraza wyjściowy odsetek oddechów paradoksalnych (89% versus 66%), zapalenia płuc lub objawów ze strony układu oddechowego (35% versus 22%), trudności z przełykaniem lub karmieniem (51% versus 29%) oraz konieczności stosowania wspomagania oddychania (26% versus 15%) był większy niż w grupie otrzymującej leczenie pozorowane.
Finnish: Maksan tai munuaisten vajaatoiminnan vaikutusta kovariaatteina ei pystytty arvioimaan tarkasti populaatiofarmakokineettisessä mallissa, koska kliinisesti merkityksellistä maksan tai munuaisten vajaatoimintaa sairastavia potilaita oli vähän.
Polish: Nie można dokładnie ocenić wpływu zaburzeń czynności wątroby lub nerek jako zmiennych towarzyszących w modelu farmakokinetyki populacyjnej, ze względu na rzadkie występowanie pacjentów z klinicznie istotnymi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek.
Finnish: Niiden potilaiden osuus, joiden motorisen kehitystason saavuttamisen kokonaispisteet paranivat Niiden potilaiden osuus, joiden motorisen kehitystason saavuttamisen kokonaispisteet huononivat
Polish: Odsetek pacjentów, u których uzyskano poprawę w zakresie ogólnej punktacji dla kamieni milowych w rozwoju ruchowym Odsetek pacjentów, u których nastąpiło pogorszenie w zakresie ogólnej punktacji dla kamieni milowych rozwoju ruchowego
Finnish: Potilaat satunnaistettiin suhteessa 2:1 saamaan joko Spinrazaa (3 latausannosta ja niiden jälkeen ylläpitoannoksia 6 kuukauden välein) tai lumetoimenpiteitä 324 - 482 päivän hoidon ajan.
Polish: Pacjenci zostali zrandomizowani w proporcji 2:1 do grupy otrzymującej produkt Spinraza (dawkowany w 3 dawkach wysycających oraz dawkach podtrzymujących podawanych co 6 miesięcy) lub grupy otrzymującej terapię pozorowaną, przy czym czas trwania leczenia wynosił od 324 do 482 dni.
Finnish: Toistuvan altistuksen aiheuttamaa toksisuutta koskevissa tutkimuksissa (tutkimusten kestot 14 ja 53 viikkoa), joissa nusinerseeniä annettiin intratekaalisesti nuorille cynomolgus-apinoille, nusinerseeni oli hyvin siedetty.
Polish: W badaniach toksyczności po podaniu dawek wielokrotnych (14 tygodni i 53 tygodnie) dooponowo młodym makakom nusinersen był dobrze tolerowany.
Finnish: Turvallisuutta ja tehoa munuaisten vajaatoimintaa sairastavien potilaiden hoidossa ei ole varmistettu.
Polish: Bezpieczeństwo i skuteczność stosowania nie zostały ustalone u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek.
Finnish: Motoristen kehitystasojen saavuttamisen kokonaispisteiden keskiarvo (+/- keskivirhe)
Polish: Średnia (+/- SE) ogólna punktacja kamieni milowych rozwoju ruchowego
Finnish: Niistä 8 potilaasta, joilla oli myöhemmin alkanut SMA, 5 potilaasta 4 (80 %, 95 %:n luottamusväli: 38-96) Spinraza-ryhmässä ja 3 potilaasta 2 (67 %; 95 %:n luottamusväli: 21-94) lumetoimenpideryhmässä täytti tämän vasteen määritelmän.
Polish: Spośród 8 pacjentów z późniejszym początkiem SMA 4 z 5 pacjentów (80%; 95% CI: 38, 96) z grupy otrzymującej produkt Spinraza oraz 2 z 3 pacjentów (67%; 95% CI: 21, 94) z grupy kontrolnej otrzymującej leczenie pozorowane spełniło zdefiniowane kryteria odpowiedzi.
Finnish: Näitä tuloksia tukee avoin faasin 2 tutkimus, jossa oli mukana SMA-diagnoosin saaneita potilaita, joilla oli oireita (CS3A).
Polish: Uzyskane wyniki potwierdzono w otwartym badaniu fazy II z udziałem pacjentów, u których rozpoznano SMA i u których występowały objawy (CS3A).
Finnish: Cynomolgus-apinoilla tehdyssä 53 viikon pituisessa tutkimuksessa, jossa valmiste annettiin intratekaalisesti, ei havaittu toksisia vaikutuksia annoksilla, jotka olivat enimmillään 14-kertaisia suositeltuun vuosittaiseen kliiniseen ylläpitoannokseen nähden.
Polish: W trwającym 53 tygodnie badaniu polegającym na dooponowym podawaniu nusinersenu makakom do 14-krotności zalecanej rocznej klinicznej dawki podtrzymującej nie obserwowano żadnych działań toksycznych.
Finnish: Kliinisten oireiden ja löydösten ilmaantuessa iän mediaani oli 56 vuorokautta, ja potilailla oli joko kaksi SMN2-geenin kopiota (n = 17) tai kolme SMN2-geenin kopiota (n = 2) (yhdellä potilaalla SMN2-geenin kopioiden määrä oli tuntematon).
Polish: Mediana wieku, w którym wystąpiły przedmiotowe i podmiotowe objawy kliniczne, wynosiła 56 dni, a pacjenci mieli albo 2 kopie (n=17), albo 3 kopie (n=2) genu SMN2 (nieznana liczba kopii genu SMN2 w przypadku 1 pacjenta).
Finnish: Iän mediaani ensimmäisen annoksen ajankohtana oli 22 vuorokautta.
Polish: Mediana wieku, w którym pacjent otrzymywał pierwszą dawkę wynosiła 22 dni.
Finnish: Kahta tapahtumaa (angioedeema ja seerumitauti) pidettiin vakavina ja hoitoon liittyvinä.
Polish: Dwa zdarzenia - obrzęk naczynioruchowy oraz choroba posurowicza - uznano za poważne oraz związane z podaniem produktu.
Finnish: Poikkeuksen muodosti epätasapaino niiden potilaiden osuudessa, jotka olivat jossakin vaiheessa kyenneet seisomaan ilman tukea (13 % potilaista Spinraza-ryhmässä ja 29 % lumetoimenpideryhmässä) tai kävelemään tuettuna (24 % potilaista Spinraza-ryhmässä ja 33 % lumetoimenpideryhmässä).
Polish: Wyjściowa charakterystyka choroby była na ogół podobna, z wyjątkiem grupy pacjentów, którzy kiedykolwiek osiągnęli zdolność stania bez podparcia (13% pacjentów z grupy otrzymującej produkt Spinraza oraz 29% pacjentów z grupy otrzymującej leczenie pozorowane) lub chodzenia z podparciem (24% pacjentów z grupy otrzymującej produkt Spinraza i 33% pacjentów z grupy otrzymującej leczenie pozorowane).
Finnish: Potilailla, jotka oli satunnaistettu saamaan Spinraza-hoitoa tutkimuksessa CS3B, ja ottaen huomioon tutkimuksesta CS11 saadut tiedot, kuoleman tai jatkuvan ventilaation alkamisen ajankohtaan kuluneen ajan mediaani oli 73 viikkoa.
Polish: W przypadku pacjentów zrandomizowanych do grupy otrzymującej produkt Spinraza w badaniu CS3B i biorących udział w badaniu CS11 mediana czasu do zgonu lub konieczności zastosowania stałej wentylacji wynosiła 73 tygodnie.
Finnish: Vain kävelykykyisille potilaille tehtiin 6 minuutin kävelytesti (6MWT).
Polish: Test 6MWT (test 6-minutowego chodu) przeprowadzano wyłącznie u pacjentów ambulatoryjnych (chodzących).
Finnish: CS7 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumetoimenpiteillä kontrolloitu faasin 2 tutkimus oireisilla potilailla, joilla on diagnosoitu imeväisiässä alkanut SMA (≤ 6 kuukautta) tai myöhemmin alkanut SMA (> 6 kuukautta) ja 2 tai 3 SMN2-geenin kopiota (osa 1), jota seuraa pitkäkestoinen avoin jatkovaihe (osa 2).
Polish: Badanie CS7 jest badaniem fazy II prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby z randomizacją i zastosowaniem pozorowanej procedury obejmującym pacjentów z chorobą objawową ze zdiagnozowanym początkiem SMA w wieku niemowlęcym (≤6 miesięcy) lub z późniejszym początkiem SMA (>6 miesięcy) i z 2 lub 3 kopiami genu SMN2 (Część 1), po którym nastąpiło długoterminowe rozszerzenie badania prowadzone metodą otwartej próby (Część 2).
Finnish: 56,8 % (95 %:n luottamusväli: 45,6; 68,1) p = 0,00065
Polish: 56,8% (95% CI: 45,6, 68,1) p=0,00065
Finnish: Kuvassa esitetyt potilasjoukot: CS5-tutkimuksen ITT-potilasjoukon tutkittavat, joiden SMN2-geenin kopioiden määrä esitetty sulkeissa; CS3A: tutkittavat, joilla kaksi SMN2-geenin kopiota; CS3B: ITT-potilasjoukon tutkittavat, joilla kaksi SMN2-geenin kopiota.
Polish: Populacja wykorzystywana na rycinie: Uczestnicy badania CS5 należący do grupy ITT z liczbą kopii genu SMN2 podaną w nawiasie; CS3A: uczestnicy z 2 kopiami genu SMN2; CS3B: uczestnicy z 2 kopiami genu SMN2 należący do grupy ITT.
Finnish: 3CHOP INTEND -pisteitä ja motorisia kehitystasoja koskevat analyysit tehtiin loppuanalyysissä käyttämällä tehoa koskenutta potilasjoukkoa (Spinraza n = 73, lumetoimenpiteet n = 37).
Polish: 3Analiza końcowa, analiza kryteriów CHOP INTEND oraz analiza kamieni milowych w rozwoju ruchowym zostały przeprowadzone w badaniu skuteczności (grupa otrzymująca produkt Spinraza n=73; grupa poddawana leczeniu pozorowanemu n=37).
Finnish: 0,5 (95 %:n luottamusväli: -0,6; 1,6)
Polish: 0,5 (95% CI: -0,6, 1,6)
Finnish: Myös ahtaumattoman hydrokefaluksen, aseptisen meningiitin ja yliherkkyyden (esim. angioedeema, nokkosihottuma ja ihottuma) tapauksia on raportoitu.
Polish: Zgłaszano także występowanie wodogłowia komunikującego, aseptycznego zapalenia opon mózgowych oraz nadwrażliwości (np. obrzęku naczynioruchowego, pokrzywki i wysypki).
Finnish: Analyysi tehtiin ITT-potilasjoukosta (Spinraza: n = 84; lumetoimenpiteet: n = 42), ja niiden potilaiden lähtötilanteen jälkeiset HFMSE-tiedot, jotka eivät olleet käyneet kuukauden 15 tutkimuskäynnillä, korvattiin käyttämällä useiden puuttuvien tietojen korvausmenetelmää.
Polish: Analizę przeprowadzono dla populacji ITT (grupa otrzymująca produkt Spinraza: n=84; grupa otrzymująca leczenie pozorowane: n=42), a dane dotyczące punktacji HFMSE po punkcie początkowym dla pacjentów, którzy nie zgłosili się jeszcze na wizytę w miesiącu 15. uzupełniono z wykorzystaniem metody wielokrotnej imputacji.
Finnish: Kuolleiden potilaiden lukumäärä Riskitiheyksien suhde (95 %:n luottamusväli) p-arvo6
Polish: Całkowita przeżywalność2 Liczba pacjentów, którzy zmarli Współczynnik ryzyka (95% CI) wartość p6
Finnish: Lääkäri kertoo, kuinka kauan sinun tai lapsesi Spinraza-hoitoa jatketaan.
Polish: Lekarz poinformuje, jak długo będzie stosowany lek Spinraza u pacjenta.
Finnish: Spinrazan käyttöä ei ole tutkittu potilailla, joilla on syntyessään vaikea hypotonia ja hengityksen vajaatoiminta, ja vaikean survival motor neuron (SMN) -proteiinin puutoksen vuoksi nämä potilaat eivät ehkä saa hoidosta kliinisesti merkittävää hyötyä.
Polish: Pacjenci urodzeni już z ciężką hipotonią oraz niewydolnością oddechową, u których nie przeprowadzono badań produktu leczniczego Spinraza, mogą nie doświadczyć znaczącej poprawy klinicznej ze względu na poważny niedobór białka SMN (ang. survival motor neuron).
Finnish: Altistusta plasmassa mittaavat arvot (Cmax ja AUC) eivät kumuloituneet useiden annosten jälkeen.
Polish: Po podaniu wielokrotnych dawek nie obserwowano kumulacji wskaźników ekspozycji w osoczu (Cmax i AUC).
Finnish: MedDRA-elinjärjestelmäluokka MedDRA:n suositeltu termi Spinrazan esiintymistiheysluokka, n = 84
Polish: Kategoria częstości dla produktu medycznego Spinraza, n=84
Finnish: Natriumdivetyfosfaattidihydraatti, dinatriumfosfaatti, natriumkloridi, kaliumkloridi, kalsiumklorididihydraatti, magnesiumkloridiheksahydraatti, natriumhydroksidi, kloorivetyhappo, injektionesteisiin käytettävä vesi.
Polish: Sodu diwodorofosforan dwuwodny, disodu fosforan, sodu chlorek, potasu chlorek, wapnia chlorek dwuwodny, magnezu chlorek sześciowodny, sodu wodorotlenek, kwas solny, woda do wstrzykiwań.
Finnish: Spinraza annetaan spinaalineulaa käyttämällä 1-3 minuutin kestoisena bolusinjektiona selkäydinnesteeseen.
Polish: Produkt leczniczy Spinraza podaje się w ciągu 1 do 3 minut jako powolne wstrzyknięcie (bolus) dooponowe za pomocą igły do znieczulenia podpajęczynówkowego.
Finnish: Spinrazan vaikuttava aine on nusinerseeni, joka kuuluu antisense-oligonukleotidien lääkeryhmään.
Polish: Lek Spinraza zawiera substancję czynną nusinersen należącą do grupy leków znanych jako oligonukleotydy antysensowne.
Finnish: RULM-kokonaispisteiden keskimääräinen muutos lähtötilanteesta kuukauteen 152,3
Polish: Średnia zmiana całkowitego wyniku RULM w miesiącu 15. w stosunku do wartości wyjściowych2,3
Finnish: 1Tutkimus CS3B lopetettiin, kun ensisijaisen päätetapahtuman tilastollisessa välianalyysissa saatiin positiivinen tulos (tilastollisesti merkitsevästi suurempi prosenttiosuus Spinraza-ryhmän potilaista täytti motorisen kehitystason saavuttamisen määritelmän verrattuna lumetoimenpideryhmän potilaisiin (41 % vs. 0 %, p < 0,0001).
Polish: 1Badanie CS3B przerwano po uzyskaniu pozytywnych wyników analizy statystycznej w odniesieniu do pierwszorzędowego punktu końcowego przy analizie okresowej (statystycznie znacząco wyższy odsetek pacjentów, którzy spełnili kryteria odpowiedzi w zakresie kamieni milowych w rozwoju ruchowym w grupie otrzymującej produkt Spinraza (41%) w porównaniu do grupy kontrolnej poddawanej leczeniu pozorowanemu (0%), p<0,0001).
Finnish: Jos injektiopullo poistetaan alkuperäispakkauksesta, säilytysaika poissa jääkaapista ei saa ylittää yhteensä 30 tuntia silloin, kun lämpötila on enintään 25 °C.
Polish: W razie wyjęcia z oryginalnego pudełka łączny czas przechowywania poza lodówką nie powinien przekraczać 30 godzin w temperaturze nieprzekraczającej 25°C.
Finnish: Spinraza-hoidon ensin tutkimuksessa CS11 aloittaneiden potilaiden (n = 24, lumetoimenpiteet tutkimuksessa CS3B) iän mediaani oli 17,8 kuukautta (vaihteluväli 10-23 kuukautta) ja keskimääräiset CHOP INTEND -pisteet 17,25 (vaihteluväli 2,0-46,0) tutkimuksen CS11 lähtötilanteessa.
Polish: U pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie produktem Spinraza w ramach badania CS11 (n=24; grupa kontrolna otrzymująca leczenie pozorowane w badaniu CS3B), mediana wieku wynosiła 17,8 miesiąca (zakres od 10 do 23 miesięcy), a średni wynik według kryteriów CHOP INTEND wynosił 17,25 (zakres od 2,0 do 46,0) w punkcie początkowym badania CS11.
Finnish: Kuva 3: HINE-testin mukaisten motoristen kehitystasojen saavuttaminen suhteessa tutkimuspäiviin tutkimuksissa CS3B (hoito ja lumetoimenpiteet), CS3A, CS5 ja CS11
Polish: Rycina 3: Zmiana w zakresie kamieni milowych rozwoju ruchowego ocenianego w skali HINE versus dni badania w badaniu CS3B (grupa poddawana leczeniu i grupa otrzymująca leczenie pozorowane), CS3B, CS5 i CS11.
Finnish: Ohjeet lääkevalmisteen käyttökuntoon saattamiseen ennen antoa
Polish: Instrukcja przygotowania produktu leczniczego do podania:
Finnish: Kokonaispisteiden keskiarvo oli 26,4 (keskihajonta 11,91) päivänä 253 ja 31,3 (keskihajonta 13,02) päivänä 1 050 ja tasannevaiheita ei havaittu.
Polish: Średni wynik całkowity wyniósł 26,4 (SD 11,91) w dniu 253. oraz 31,3 (SD 13,02) w dniu 1050; nie zaobserwowano fazy plateau.
Finnish: SMA on kliininen tautikirjo, jossa pienempi SMN2-geenin kopioiden määrä ja oireiden alkaminen nuoremmalla iällä on yhdistetty vaikeampaan taudinkuvaan.
Polish: SMA to choroba o szerokim spektrum objawów klinicznych, której ciężkość jest związana z mniejszą liczbą kopii genu kodującego SMN2 i młodszym wiekiem w momencie wystąpienia objawów.
Finnish: Myyntiluvan myöntämisen jälkeinen tehotutkimus (PAES): Nusinerseenin pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on oireinen spinaalinen lihasatrofia, myyntiluvan haltijan tulee toteuttaa faasin 3 avoin jatkotutkimus (SHINE, CS11) ja toimittaa sen tulokset.
Polish: Badanie skuteczności po wydaniu pozwolenia (ang. PAES): W celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania nusinersenu u pacjentów z objawowym rdzeniowym zanikiem mięśni, podmiot odpowiedzialny powinien przeprowadzić i przesłać wyniki otwartego rozszerzenia badania III fazy (SHINE, CS11)