FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Danish: Kynamro er en hæmmer af syntesen af apolipoprotein B (apoB) og er, som tillægsbehandling til maksimalt tolereret lipidsænkende medicinering og diæt, indiceret til mindskelse af low density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) hos voksne patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH).
Czech: Kynamro je inhibitor syntézy apolipoproteinu B (apo B) indikovaný jako pomocný přípravek užívaný s maximálně snášenými léčivými přípravky snižujícími lipidy a dietou ke snížení hladiny cholesterolu o nízké hustotě (LDL-C) u dospělých pacientů s homozygotní formou familiární hypercholesterolémie (HoFH).
Danish: Der er fortsat bekymring for, at dette kan progrediere til leverfibrose og efter en årrække i sidste instans cirrose.
Czech: To vzbuzuje obavy, že by v průběhu několika následujících let mohlo dojít k progresi do jaterní fibrózy a nakonec cirhózy.
Danish: CHMP bemærkede desuden, at eksperterne ikke var overbevist om, at mipomersen ikke er konklusivt forbundet med renale og kardiovaskulære skader, og konkluderede, at den af ansøgeren forventede >50 % reduktion i femårig risiko for koronar hjertesygdom ved behandling med mipomersen er rent hypotetisk.
Czech: Výbor CHMP také konstatoval, že odborníci nebyli zcela přesvědčeni o tom, že mipomersen není nakonec spojen s poškozením ledvin a kardiovaskulárním poškozením, a dospěli k závěru, že > 50% snížení 5letého rizika CHD u léčby mipomersenem, jak je uváděno žadatelem, je čistě hypotetické.
Danish: Skønt det medgives, at reduktion af LDL er prædiktiv for langsigtet mindskelse af kardiovaskulær risiko, er den angivne 50 % risikonedsættelse for koronar hjertesygdom spekulativ.
Czech: I když výbor souhlasí, že snížení hladiny LDL umožňuje předpověď dlouhodobého snížení kardiovaskulárního rizika, naznačená velikost snížení rizika CHD o 50 % je spekulativní.
Danish: Angående begrundelse 2 konkluderes det, at ansøgerens oplæg vedrørende fornyet overvejelse for Kynamro ikke bidrager med nye aspekter til CHMP's tidligere vurdering af den kardiovaskulære sikkerhedsrisiko ved behandling med mipomersen.
Czech: Co se týče závěrů ohledně zdůvodnění č. 2, diskuze předložená žadatelem pro opakované přezkoumání přípravku Kynamro neposkytuje nový pohled na dřívější hodnocení léčby mipomersenem a kardiovaskulárního rizika výborem CHMP.
Danish: Efter korrektion for placebo svarer dette til en reduktion på 21 % og 48 % med mipomersen for henholdsvis HoFH og HeFH.
Czech: Po korekci na placebo to odpovídá snížení mipomersenem o 21 % (u HoFH) a 48 % (u HeFH).
Danish: På grundlag af vurderingen af den af ansøgeren fremlagte detaljerede begrundelse for fornyet overvejelse, herunder de reviderede forslag til risikostyring gennem overvågning af leverlipider og levertoksicitet og den ansøgte reviderede indskrænkede indikation, var CHMP's overordnede konklusion, at benefit/riskforholdet for Kynamro fortsat er ugunstigt.
Czech: Celkově na základě zhodnocení podrobného zdůvodnění opakovaného přezkoumání předloženého žadatelem včetně revidovaných návrhů na řízení rizik pro monitorování jaterních lipidů a jaterní toxicity a revidované omezené indikace, jak je uvedeno v žádosti žadatelem, dospěl výbor CHMP k názoru, že poměr přínosů a rizik přípravku Kynamro zůstává nepříznivý.
Danish: Ansøgeren fremlægger en omfattede risikostyringsstrategi for leverpåvirkning, herunder overvågning af levertransaminaser, billeddiagnostik af leveren til vurdering af hepatisk fedt og observationer af kliniske tegn/symptomer på mulig leverskade.
Czech: Žadatel předkládá ucelený přístup k řízení rizik pro účinky přípravku na játra včetně monitorování jaterních transamináz, zobrazení jater pro zhodnocení množství jaterního tuku a pozorování klinických příznaků/symptomů možného poškození jater.
Danish: Vedrørende begrundelse 3 konkluderede CHMP, at den høje udtrædelsesrate ikke i sig selv anses for tilstrækkelig begrundelse for ikke at godkende en effektiv behandlingsmulighed hos en population med meget høj kardiovaskulær risiko, men at den lave tolerabilitet på populationsniveau vil medføre lav komplians og dermed begrænse værdien af en behandling, der er bestemt til langsigtet/livslang brug.
Czech: Ohledně zdůvodnění č. 3 dospěl výbor CHMP k názoru, že vysokou míru odstoupení od léčby nelze samu o sobě považovat za dostatečný důvod k pozdržení schválení účinné léčebné možnosti v populaci s velmi vysokým kardiovaskulárním rizikem, ale že na populační úrovni bude mít nízká snášenlivost za následek nízkou adherenci k léčbě a bude mít negativní vliv na užitečnost léčby určené k dlouhodobému/celoživotnímu použití.
Danish: • Med det lille antal testede patienter giver de placebokontrollerede undersøgelser af seks måneders varighed og med seks måneders opfølgningsperiode ikke på nuværende tidspunkt grundlag for konklusioner om kardiovaskulære bivirkninger; de hidtil foretagne analyser giver imidlertid ikke grund til at antage, at der er forskel mellem behandlingsgrupperne i andelen af større utilsigtede kardiale hændelser.
Czech: • Vzhledem k malému počtu testovaných pacientů, šestiměsíčnímu období léčby ve studiích kontrolovaných placebem a šestiměsíčnímu trvání následného sledování nelze momentálně odvodit konečné závěry týkající se kardiovaskulárních nežádoucích účinků; výsledky dosud provedených analýz nicméně nehovoří ve prospěch rozdílu v poměru závažných nežádoucích srdečních příhod mezi léčebnými skupinami.
Danish: Skønt risikostyringsplanen udpeger de relevante risici (bortset fra ikke-godkendt brug), finder Udvalget for Risikovurdering inden for Lægemiddelovervågning, at risikostyringsplanen ikke adækvat dækker kardiovaskulære risici.
Czech: Ačkoli v rámci plánu řízení rizik jsou uvedena významná rizika (kromě použití off-label), výbor PRAC je dále toho názoru, že plán řízení rizik není pro adekvátní zjištění kardiovaskulárních rizik dostatečný.
Danish: Den oprindeligt ansøgte indikation for mipomersen omfattede både HoFH og HeFH.
Czech: Indikace původně navržená v MAA mipomersenu zahrnovala jak HoFH, tak závažnou formu HeFH.
Danish: • CHMP's begrundelse 1: Der er stærk betænkelighed ved de langsigtede konsekvenser af den af mipomersen forårsagede leversteatose, som er vanskelige at overvåge ved ikke-invasive test i klinisk praksis.
Czech: • Zdůvodnění výboru CHMP č. 1: Dlouhodobé následky jaterní steatózy navozené mipomersenem vyvolávají významné pochybnosti a jejich monitorování v klinické praxi prostřednictvím neinvazivních testů je obtížné;
Danish: I en sammenlignelig population er således beskrevet en årlig hændelsesrate på 6 % for det sammensatte endepunkt ikke-fatalt myokardieinfarkt og kardial dødelighed (Scandinavian-Simvastatin Survival Study Group, 1995, Lancet).
Czech: Pro složený koncový bod nefatálního infarktu myokardu a srdečního úmrtí byla ve srovnatelné populaci skutečně popsán roční výskyt příhod 6 % (Scandinavian-Simvastatin Survival Study Group, 1995, Lancet).
Danish: • Mipomersens effekter på leveren (herunder stigninger i levertransaminaser og hepatisk fedt) aftager eller stabiliseres ved fortsat behandling hos de fleste patienter og vender tilbage til baseline, når mipomersen seponeres.
Czech: • Účinek mipomersenu na játra (včetně zvýšení hladiny jaterních transamináz a množství tuku v játrech) se u většiny pacientů s pokračující léčbou snižuje či stabilizuje a u pacientů, kteří léčbu mipomersenem ukončí, se vrací k výchozím hodnotám.
Danish: Artikel 2 i Kommissionens forordning (EF) nr. 507/2006 åbner mulighed herfor, men dette fandtes ikke at kunne komme i betragtning på grund af manglende opfyldelse af kravet i forordningens artikel 4, dvs. ansøgeren skal påvise, at forholdet mellem fordele og risici er positivt, og at det er sandsynligt, at ansøgeren er i stand til at fremskaffe fuldstændige kliniske data gennem nærmere bestemte forpligtelser.
Czech: Tu také nelze použít, dokonce ani když tento požadavek spadá pod článek 2 nařízení komise (ES) č. 507/2006, protože nebyly splněny požadavky definované ve článku 4 zmíněného nařízení, zejména průkaz pozitivního poměru přínosů a rizik léčivého přípravku předložený žadatelem a pravděpodobnost poskytnutí ucelených klinických údajů cestou specifických závazků.
Danish: Endelig er reduktion af LDL kun en af de mekanismer, der har indflydelse på den kardiovaskulære risiko, og som nævnt ovenfor bør der ikke være skadelige faktorer, der kan modvirke sådanne forbedringer.
Czech: Snížení hladiny LDL je nakonec jediným mechanismem ovlivňujícím kardiovaskulární riziko, a jak je rozebráno výše, neměl by být přítomen žádný negativní účinek, který by mohl proti tomuto zlepšení působit.
Danish: I de poolede fase 3-undersøgelser fik 36 (13,8 %) af patienterne behandlet med mipomersen stigninger i ALT og AST, som modsvarede de protokoldefinerede overvågnings- og sikkerhedsregler for leverkemi.
Czech: Ve sdružených studiích fáze 3 došlo u 36 (13,8 %) pacientů léčených mipomersenem ke zvýšení ALT a AST na úroveň, která splňovala protokolem definovaná pravidla monitorování/bezpečnosti pro jaterní testy.
Danish: Af de 20 patienter i gruppen på mipomersen, der havde ALT ≥ 3 x ULN, fik de 19 et fald i ALT til under 3 x ULN ved fortsat behandling.
Czech: Z 22 pacientů ve skupině s mipomersenem s hladinou ALT ≥ 3 x ULN došlo během pokračující léčby u 19 pacientů k poklesu ALT pod úroveň 3 x ULN.
Danish: CHMP's drøftede, om der kunne overvejes en markedsføringstilladelse under særlige omstændigheder for Kynamro til den begrænsede indikation, der blev påberåbt af ansøgeren ved den mundtlige fremlæggelse.
Czech: V rámci těchto diskuzí výbor CHMP probral i to, zda by mohla být zvážena registrace přípravku Kynamro za výjimečných podmínek v omezené uváděné indikaci, která byla žadatelem navržena během ústního vysvětlení.
Danish: - Den mediane stigning i hepatisk fedtfraktion var 9,6 % med mipomersen, mod 0,02 % med placebo.
Czech: - u pacientů léčených mipomersenem byl pozorován vzestup mediánu jaterní tukové frakce o 9,6 % oproti 0,02 % u pacientů léčených placebem,
Danish: Følgende punkter blevet gennemgået af ansøgeren:
Czech: Žadatel se zaměřil na následující body:
Danish: Mipomersen nedsætter LDL-niveauet på en relevant måde, men langsigtet anvendelse kan måske medføre andre ændringer i kardiovaskulære risikofaktorer, der modvirker dette.
Czech: Mipomersen významně snižuje hladinu LDL, ale při dlouhodobém použití může navozovat další změny kardiovaskulárních rizikových faktorů, které mohou takový účinek potlačovat.
Danish: Hovedundersøgelsen med HoFH-patienter (ISIS 301012-CS5) ekskluderede ligeledes patienter med dokumenteret leversygdom, levercirrose eller leversteatose i anamnesen.
Czech: V případě stěžejní studie u pacientů s HoFH (ISIS 301012-CS5) byli ze studie vyloučeni také pacienti s dokumentovanou anamnézou jaterního onemocnění, cirhózy jater nebo steatózy jater.
Danish: CHMP drøftede desuden, om en markedsføringstilladelse under særlige omstændigheder for den påberåbte begrænsede indikation kunne overvejes.
Czech: Výbor CHMP také prodiskutoval, zda by mohla být zvážena podmíněná registrace pro uvedenou omezenou indikaci.
Danish: Ansøgeren hævder, at ALT og AST hos de fleste patienter stabiliseres eller falder ved fortsat behandling eller vender (næsten) tilbage til baseline ved seponering af mipomersen.
Czech: Žadatel uvádí, že u většiny pacientů se hodnoty ALT a AST při pokračující léčbě stabilizovaly nebo snížily nebo se po ukončení léčby mipomersenem vrátily (téměř) k výchozí hodnotě.
Danish: Der forventes at være stor fordel forbundet med reduktion af LDL-C hos denne population, som har høj risiko for tidlig død (potentielt med større risikoreduktion end 50 % for koronar hjertesygdom, baseret på metaanalyse af en række kliniske undersøgelser), i modsætning til de kendte og hypotetiske risici ved behandling med mipomersen.
Czech: Očekává se, že přínosy mipomersenem navozeného snížení hladiny LDL-C v této populaci, u které je vysoké riziko předčasného úmrtí, jsou velké (potenciálně vyšší než 50% snížení rizika CHD na základě metaanalýzy více klinických studií), což je v kontrastu se známými i hypotetickými riziky léčby mipomersenem.
Danish: Det afgørende spørgsmål er, hvordan man udpeger patienter med særlig risiko for langsigtet leverskade, og om persisterende hepatotoksicitet kan udvikle sig hos visse patienter, hos hvem transaminaser og forhøjet leverfedtfraktion ikke vender tilbage til baseline efter seponering af mipomersen, og som derfor har risiko for at udvikle progressiv leversygdom.
Czech: Zásadní otázkou je, jak identifikovat pacienty s konkrétním rizikem dlouhodobého poškození jater a zda se u některých pacientů, u kterých nedojde po ukončení léčby mipomersenem k návratu transamináz a zvýšeného množství jaterní tukové frakce k výchozím hodnotám a kteří jsou tudíž ohroženi rozvojem progresivního jaterního onemocnění, může vyvinout trvalá hepatotoxicita.
Danish: Ansøgeren gennemgik CHMP's betænkeligheder vedrørende hepatisk og kardiovaskulær sikkerhed, tolerabilitet og patientretention samt planer for forvaltning efter godkendelse i lys af benefit/risk-forholdet hos HoFH-populationen, som ansøgeren anser for at være positivt.
Czech: Žadatel se zabýval pochybnostmi výboru CHMP týkajícími se bezpečnosti přípravku pro játra a jeho kardiovaskulární bezpečnosti, snášenlivosti přípravku a udržení pacientů v léčbě i plány řízení pro období po schválení přípravku s ohledem na poměr přínosů a rizik v populaci s HoFH, u které je podle názoru žadatele poměr přínosů a rizik pozitivní.
Danish: De kliniske undersøgelser med mipomersen er ikke prospektivt planlagt eller vurderet med henblik på kardiovaskulære sikkerhedsudfald, hvorfor der kun kan drages begrænsede konklusioner af de forelagte data.
Czech: Klinické studie nebyly plánovány prospektivně ani nebyly určeny ke sledování výsledků kardiovaskulární bezpečnosti, takže z předložených údajů lze odvodit pouze omezené závěry.
Danish: Ved HoFH var retentionsraten kun 8 % efter tre år, og 63 % udgik på grund af bivirkninger.
Czech: U pacientů s HoFH činila míra udržení subjektů v léčbě po dobu tří let pouze 8 %, přičemž 63 % případů odstoupení od léčby nastalo z důvodu nežádoucích příhod.
Danish: Der er fortsat betænkelighed ved den potentielle progression af fedtleversygdom til steatohepatitis og fibrose, der indebærer gentagne leverbiopsier som led i overvågningen af patienter, som har risiko for udvikling af inflammatoriske og fibrotiske ændringer.
Czech: Přetrvávají obavy týkající se možné progrese jaterní steatózy do steatohepatitidy a fibrózy, kde monitorování pacientů s rizikem rozvoje zánětlivých a fibrotických změn zahrnuje opakované jaterní biopsie.
Danish: • Andelen af seponeringer af mipomersen (i henhold til den behandlingsvarighed, patienten har samtykket i) svarer til, hvad der er set med statiner og andre lipidsænkende midler og med andre subkutane injektionspræparater i tilsvarende langsigtede undersøgelser, skønt den faktiske retentionsandel ikke kan fastlægges på grund af manglende placebokontrolgruppe i den langsigtede forlængede undersøgelse.
Czech: • Míra ukončení léčby mipomersenem (vzhledem k délce léčby odsouhlasené pacientem) je podobná jako u statinů a dalších terapií snižujících lipidy a dalších schválených terapií podávaných ve formě podkožních injekcí, které byly sledovány v podobných dlouhodobých studiích, ačkoli vzhledem k chybějící kontrole placebem v dlouhodobé rozšířené studii není u této studie možné hodnotit skutečnou úroveň adherence.
Danish: Udtrædelsesraten - uanset om den "svarer til, hvad der er set med statiner og andre lipidsænkende midler og med andre subkutane injektionspræparater i tilsvarende langsigtede undersøgelser" som hævdet af ansøgeren - må ses i sammenhæng med de påpegede sikkerhedsbetænkeligheder og den begrænsede undersøgte population.
Czech: Ačkoliv byla míra odstoupení ze studie „podobná jako úroveň pozorovaná u statinů a dalších terapií ke snižování lipidů a dalších schválených terapií podávaných podkožními injekcemi", jak prohlašuje žadatel, musí být nahlížena v kontextu zjištěných bezpečnostních rizik a omezené studované populace.
Danish: Skønt en sådan leversygdom måske først opstår efter langvarig behandling, og patienten således har haft kardiovaskulære sikkerhedsfordele, kan hepatotoksicitet også tænkes at udvikles som sequela til leverenzymforhøjelsen efter kort tids behandling, uanset tidlig seponering.
Czech: Ačkoli takové onemocnění jater se může vyvinout po dlouhodobé léčbě a tito pacienti tak z léčby mohou mít přínos ve smyslu kardiovaskulárního přínosu, hepatotoxicita se může objevit také jako následek zvýšení jaterních enzymů po pouze krátké léčbě, i když je užívání léčiva pacientem časně ukončeno.
Danish: Der er ikke konklusiv evidens for at antage et benignt forløb af den leversteatose, der induceres af mipomersen og er knyttet til dets virkningsmekanisme.
Czech: Nebyly předloženy žádné přesvědčivé důkazy na podporu předpokladu, že jaterní steatóza navozená mipomersenem, která souvisí s jeho mechanismem působení, má benigní průběh.
Danish: I hovedundersøgelsen hos HoFH-patienter (ISIS 301012-CS5) blev leverens fedtfraktion ikke rutinemæssigt målt efter baseline, men ansøgeren oplyste, at 11 patienter fra CS5 fik foretaget bestemmelse af leverens fedtfraktion ved baseline og efter behandling med mipomersen i 12 måneder eller længere.
Czech: Ve stěžejní studii u pacientů s HoFH (ISIS 301012-CS5) nebyl po začátku studie rutinně měřen obsah tuku v játrech, podle žadatele nicméně ve studii CS5 bylo 11 pacientů s hodnocením obsahu tuku v játrech na začátku studie a po 12 nebo více měsících léčby mipomersenem.
Danish: I absolutte enheder svarer det til en placebokorrigeret reduktion med mipomersen på -100 og -114 mg/dl i LDL-C ved PET i forhold til baseline, hvilket kan anses for klinisk relevant.
Czech: V absolutních číslech to odpovídá placebem korigovanému snížení LDL-C pomocí mipomersenu v době primárního koncového bodu účinnosti oproti výchozímu bodu studie o -100 a -114 mg/dl, což lze považovat za klinicky významné.
Danish: Stigning i leverenzymer
Czech: Zvýšení jaterních enzymů
Danish: For den enkelte patient kan det værste scenarie tænkes at bestå i, at patienten på grund af manglende tolerans over for langvarig behandling ikke opnår de potentielle fordele ved mipomersen i form af mindsket kardiovaskulær morbiditet/mortalitet, men pådrager sig progressiv leversygdom som følge af mipomersen-induceret steatohepatitis.
Czech: Pro konkrétního pacienta by mohlo být nejhorším scénářem to, že nebude mít přínos z potenciálních příznivých účinků mipomersenu ve smyslu snížené kardiovaskulární morbidity/mortality, protože nebude snášet dlouhodobou léčbu, ale že může být poškozen progresivním jaterním onemocněním, které vznikne na základě mipomersenem navozené steatohepatitidy.
Danish: Mipomersen har negativ virkning på leveren, og det kan ikke udelukkes, at der er andre mekanismer for leverbeskadigelse end fedtakkumulering.
Czech: Mipomersen vykazuje nežádoucí účinky na játra a kromě hromadění tuku v játrech nelze vyloučit další mechanismy jaterního poškození.
Danish: Navnlig er der betænkelighed ved den numeriske ubalance i det samlede antal kardiovaskulære hændelser, større utilsigtede kardiovaskulære hændelser og indlæggelser af kardiovaskulære årsager.
Czech: Pochybnosti vzbuzuje zejména nerovnováha mezi celkovým počtem kardiovaskulárních příhod, počtem závažných nežádoucích srdečních příhod a počtem hospitalizací z kardiovaskulárních příčin.
Danish: Ansøgeren fremlagde forslag til et opdateret produktresumé og til en opdateret risikostyringsplan samt en sikkerhedsundersøgelse efter godkendelse (PASS), og vedkommende mener, at mipomersen vil være et middel til at imødekomme et uopfyldt behandlingsbehov hos patienter med HoFH.
Czech: Žadatel předložil aktualizovaný navrhovaný souhrn údajů o přípravku, plán řízení rizik i poregistrační studii bezpečnosti a domnívá se, že mipomersen by mohl sloužit jako významná terapeutická možnost pro lepší vyřešení významné nenaplněné léčebné potřeby u pacientů s HoFH.
Danish: Hos en population som i fase 3hovedundersøgelserne (patienter med HoFH og svær HeFHD) kan der muligvis forventes samme eller en endnu højere hændelsesrate af større utilsigtede kardiale hændelser (MACE) (herunder akut myokardieinfarkt, apopleksi eller cerebrovaskulært attak, ustabil angina, perkutan koronar intervention og koronar bypassoperation).
Czech: (pacienti s HoFH a závažnou formou HeFH), by u závažných nežádoucích kardiovaskulárních příhod (včetně akutního infarktu myokardu, mozkové mrtvice nebo CVA, nestabilní angíny, PCI a CABG) mohla být očekávána podobná nebo dokonce vyšší míra výskytu.
Danish: • CHMP's begrundelse 2: Der tilbagestår usikkerhed omkring virkningerne af mipomersen på det langsigtede kardiovaskulære udfald.
Czech: • Zdůvodnění výboru CHMP č. 2: Přetrvává nejistota ohledně účinků mipomersenu na dlouhodobé kardiovaskulární výsledky.
Danish: Ca. 70 % af patienterne i grupperne på mipomersen i hovedundersøgelserne opnåede en reduktion af LDL-C på mindst 15 % i forhold til baseline ved PET, mens dette var tilfældet hos ca. 20 % af patienterne i placebogrupperne.
Czech: Ve skupině s mipomersenem vykazovalo ve stěžejních studiích alespoň 15% pokles hladin LDL-C v primárním koncovém bodě účinnosti vůči výchozímu bodu studie přibližně 70 % pacientů oproti přibližně 20 % pacientů ve skupině s placebem.
Danish: - Hos 61,8 % (63/102) af de patienter, der blev behandlet med mipomersen og fik udført MRI-scanning to gange, steg leverens fedtfraktion ≥5 % fra baseline.
Czech: - u 61,8 % (63/102) pacientů léčených mipomersenem ukázaly párové studie MRI zvýšení množství jaterního tuku oproti počátku studie o ≥ 5 %.
Danish: Vedrørende HoFH-målpopulationen konstaterede CHMP, at der i løbet af de første to år var en udtrædelsesrate på ca. 60 % (23/38) af de HoFH-patienter, der deltog i den dobbeltblindede seks måneders undersøgelse CS5 og samtykkede i også at deltage i den åbne forlængelse CS6 (i et eller to år inkl.
Czech: Výbor CHMP se zaměřil na cílovou populaci s HoFH a konstatoval, že u pacientů s HoFH, kteří byli zařazeni do stěžejní 6měsíční studie DB CS5 a kteří souhlasili, že se budou dále účastnit rozšířené studie OL CS6 (po dobu jednoho nebo dvou let včetně doby ve studii CS5), činila míra odstoupení od léčby během prvních dvou let přibližně 60 % (23/38).
Danish: Mipomersen som tillægsbehandling til statiner resulterer i et statistisk signifikant fald på 24,7 % og 35,9 % i LDL-C fra baseline til tidspunktet for vurdering af primær virkning (PET) hos patienter med henholdsvis homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH) og svær heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH).
Czech: Léčba mipomersenem přidaným ke statinům vede u pacientů s homozygotní formou familiární hypercholesterolémie (HoFH) k statisticky významnému poklesu hladin LDL-C v primárním koncovém bodě účinnosti oproti výchozímu bodu studie o 24,7 % a u pacientů se závažnou heterozygotní formou familiární hypercholesterolémie (HeFH) o 35,9 %.
Danish: Da udtrædelserne hovedsagelig skyldes intolerans, vil retentionsraterne næppe være bedre i klinisk praksis.
Czech: Vzhledem k tomu, že odstoupení ze studie nastávalo zejména z důvodu nesnášenlivosti přípravku, není pravděpodobné, že by se míra udržení subjektů v léčbě v klinické praxi zlepšila.
Danish: CHMP anbefalede derfor afslag på ansøgning om udstedelse af markedsføringstilladelse for Kynamro i medfør af artikel 12 i forordning (EF) nr.
Czech: Výbor CHMP proto podle článku 12 nařízení (ES) č. 726/2004 doporučil zamítnout udělení rozhodnutí o registraci přípravku Kynamro.
Danish: • CHMP's begrundelse 3: Der er alvorlig betænkelighed ved den høje samlede udtrædelsesrate med mipomersen efter 2-3 år, selv i den begrænsede HoFHpopulation, idet dette stærkt begrænser det antal patienter, der potentielt kan få gavn af dets lipidsænkende virkning.
Czech: • Zdůvodnění výboru CHMP č. 3: Vysoký celkový poměr odstoupení od léčby po 2-3 letech, dokonce i u omezené populace s HoFH, vyvolává u mipomersenu nadále závažné pochybnosti, jelikož se významně snižuje počet pacientů, kteří mohou případně mít přínos z účinku přípravku na snížení lipidů.