FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: Os resultados do estudo de bioequivalência demonstraram que o Doxolipad é comparável ao Caelyx em termos de «doxorrubicina encapsulada em lipossomas», mas não demonstraram que a quantidade de «doxorrubicina livre» é a mesma para os dois medicamentos.
Polish: Wyniki badania biorównoważności wykazały porównywalność leku Doxolipad i leku Caelyx w odniesieniu do „doksorubicyny zamkniętej w liposomach", ale nie udało się wykazać, że ilość wolnej frakcji doksorubicyny jest taka sama w obu lekach.
Portuguese: Como funciona o Doxolipad?
Polish: Jak działa lek Doxolipad?
Portuguese: No Doxolipad, a doxorrubicina está encapsulada em «lipossomas peguilados» (pequenas esferas de gordura revestidas com uma substância química denominada polietilenoglicol).
Polish: W leku Doxolipad jest ona zamknięta w „pegylowanych liposomach" (maleńkich kuleczkach tłuszczu pokrytych warstwą związku chemicznego o nazwie glikol polietylenowy).
Portuguese: O que é o Doxolipad?
Polish: Co to jest lek Doxolipad?
Portuguese: O Doxolipad foi desenvolvido como «medicamento híbrido», o que significa que seria similar a um medicamento de referência já autorizado na União Europeia denominado Adriamycin.
Polish: Oznacza to, że Doxolipad miał być podobny do leku referencyjnego o nazwie adriamycyna, który jest już dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej.
Portuguese: Qual a utilização prevista para o Doxolipad?
Polish: W jakim celu miał być stosowany lek Doxolipad?
Portuguese: Por conseguinte, o CHMP considerou que não existiam dados suficientes para demonstrar que o Doxolipad era bioequivalente ao Caelyx, não sendo possível estabelecer que os benefícios do Doxolipad eram superiores aos seus riscos.
Polish: W związku z tym zdaniem CHMP brak jest dowodów wystarczających do wykazania biorównoważności leku Doxolipad i leku Caelyx.
Portuguese: 1 de abril de 2016
Polish: 1 kwietnia 2016 r.
Portuguese: Pode obter informações adicionais sobre a designação de medicamento órfão aqui: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Polish: Więcej informacji na temat uznania za lek sierocy można znaleźć tutaj: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Portuguese: O que é o Dropcys?
Polish: Co to jest Dropcys?
Portuguese: Durante o reexame, o CHMP analisou de novo os dados apresentados pela empresa.
Polish: W trakcie ponownej oceny CHMP ponownie przeanalizował dane od firmy.
Portuguese: A empresa que pediu a autorização na União Europeia (UE) é a Lucane Pharma.
Polish: Firmą ubiegającą się o przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE jest Lucane Pharma.
Portuguese: Após avaliar os fundamentos do pedido, o CHMP reexaminou o parecer inicial e, em 1 de abril de 2016, confirmou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado.
Polish: Po rozważeniu podstaw tego wniosku CHMP ponownie rozpatrzył wstępną opinię i w dniu 1 kwietnia 2016 r. potwierdził odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Portuguese: O CHMP considerou que os estudos da literatura médica apresentados para suportar o pedido eram insuficientes.
Polish: CHMP uznał, że badania z piśmiennictwa medycznego przedstawione na poparcie wniosku są niewystarczające.
Portuguese: Além disso, o CHMP tinha preocupações relativamente a outros componentes do medicamento, ao seu impacto na segurança a longo prazo, particularmente em crianças, e a quão estável e estéril seria a solução uma vez preparada.
Polish: Dodatkowo CHMP miał wątpliwości dotyczące pozostałych składników leku, ich wpływu na bezpieczeństwo w długim okresie, zwłaszcza u dzieci, oraz stabilności i jałowości roztworu po sporządzeniu.
Portuguese: Em 17 de dezembro de 2015, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) adotou um parecer negativo, recomendando a recusa da Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento Dropcys, destinado à prevenção e ao tratamento da acumulação do aminoácido cistina na córnea (a camada transparente na parte da frente do olho).
Polish: W dniu 17 grudnia 2015 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu leczniczego Dropcys do obrotu, przeznaczonego do profilaktyki i leczenia gromadzenia aminokwasu cystyny w rogówce (przezroczystej warstwie z przodu oka).
Portuguese: Embora o papel do colírio de mercaptamina no tratamento de depósitos na córnea pareça estar suficientemente sustentado pela literatura, pelas atuais recomendações clínicas e pelo seu uso rotineiro em preparações hospitalares, existiam poucos dados que sustentassem a eficácia da concentração de mercaptamina utilizada no Dropcys (solução a 0,1 %).
Polish: Chociaż rola kropli do oczu zawierających merkaptaminę w leczeniu złogów rogówkowych wydaje się wystarczająco poparta przez literaturę, aktualne zalecenia kliniczne i jej rutynowe stosowanie w preparatach szpitalnych, istniało niewiele danych dowodzących skuteczności stężenia merkaptaminy stosowanego w leku Dropcys (0,1% roztwór).
Portuguese: O Comité confirmou o parecer de que a eficácia do Dropcys no tratamento de depósitos na córnea não tinha sido suficientemente demonstrada e de que existiam questões por resolver relativamente à formulação e segurança a longo prazo e à esterilidade do medicamento.
Polish: Komitet potwierdził opinię, że skuteczność stosowania produktu Dropcys w leczeniu złogów rogówkowych nie została wystarczająco udowodniona i że istnieją nierozwiązane problemy dotyczące formulacji leku oraz jego bezpieczeństwa i jałowości w długim okresie.
Portuguese: Dado que a mercaptamina é utilizada há vários anos no tratamento da cistinose e que o seu uso se encontra bem estabelecido, o requerente apresentou dados da literatura médica para suportar o seu pedido para Dropcys.
Polish: Ponieważ merkaptamina jest stosowana w leczeniu cystynozy od wielu lat i jej stosowanie jest dobrze ugruntowane, wnioskodawca przedstawił dane z piśmiennictwa medycznego na poparcie wniosku dotyczącego produktu Dropcys.
Portuguese: As formulações oftálmicas (para os olhos) de mercaptamina são preparadas no local e utilizadas no tratamento dos sintomas oculares.
Polish: Okulistyczne (stosowane do oczu) preparaty merkaptaminy są sporządzane lokalnie i stosowane w leczeniu objawów ze strony oczu.
Portuguese: Estava previsto que, quando o medicamento fosse aplicado no olho, a quantidade de cistina nas células da córnea fosse reduzida, limitando o grau de danos oculares.
Polish: Oczekiwano, że gdy lek będzie podawany do oka, ilość cystyny w komórkach rogówki zmniejszy się, co zmniejszy stopień uszkodzenia oka.
Portuguese: A cistinose é uma doença hereditária rara causada pela acumulação de uma substância designada cistina, que forma cristais no interior das células, em particular nas células da córnea e dos rins.
Polish: Cystinoza jest rzadką dziedziczną chorobą powodowaną przez gromadzenie się substancji zwanej cystyną, która tworzy kryształy w komórkach, zwłaszcza komórkach rogówki i nerek.
Portuguese: A acumulação de cristais de cistina no interior das células da córnea pode danificar os olhos e causar problemas de visão graves.
Polish: Odkładanie się kryształów cystyny w komórkach rogówki może doprowadzić do uszkodzenia oczu i powodować poważne problemy z widzeniem.
Portuguese: Por conseguinte, o CHMP considerou que os benefícios do Dropcys não eram superiores aos seus riscos e recomendou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado.
Polish: W związku z tym CHMP wyraził opinię, że korzyści ze stosowania leku Dropcys nie przewyższają ryzyka, i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie tego leku do obrotu.
Portuguese: Deste modo, o CHMP reafirmou a sua recomendação anterior de que seja recusada a Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento.
Polish: Z tego względu CHMP ponownie potwierdził swoje wcześniejsze zalecenie odmowy przyznania pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu.
Portuguese: O Dropcys é um medicamento que contém a substância ativa cloridrato de mercaptamina (também conhecida por cloridrato de cisteamina).
Polish: Dropcys to lek zawierający substancję czynną chlorowodorek merkaptaminy (zwany również chlorowodorkiem cysteaminy).
Portuguese: O Dropcys foi designado «medicamento órfão» (medicamento utilizado em doenças raras) em 15 de outubro de 2014 para o tratamento da cistinose.
Polish: W dniu 15 października 2014 r. lek Dropcys uznano za „lek sierocy" (lek stosowany w rzadkich chorobach) w leczeniu cystynozy.
Portuguese: A empresa informou o CHMP de que não existem ensaios clínicos ou programas de uso compassivo em curso com o Dropcys.
Polish: Firma poinformowała CHMP, że nie trwają żadne badania kliniczne ani programy „leczenia ostatniej szansy" z użyciem produktu Dropcys.
Portuguese: Os medicamentos que contêm cloridrato de mercaptamina estão autorizados na UE para uso por via oral no tratamento da cistinose.
Polish: Leki zawierające chlorowodorek merkaptaminy są dopuszczone w UE do stosowania doustnego w leczeniu cystynozy.
Portuguese: O Dropcys destinava-se a ser utilizado na prevenção e no tratamento das cistinoses que afetam a córnea.
Polish: Dropcys miał być stosowany w profilaktyce i leczeniu cystynozy rogówki.
Portuguese: A substância ativa do Dropcys, o cloridrato de mercaptamina, deveria reagir com a cistina dissolvendo-a e formando substâncias que pudessem ser removidas das células.
Polish: Oczekiwano, że substancja czynna leku Dropcys, chlorowodorek merkaptaminy, będzie reagować z cystyną, rozpuszczając ją i tworząc substancje, które będzie można usunąć z komórek.
Portuguese: Qual a utilização prevista para o Dropcys?
Polish: Jakie było oczekiwane działanie produktu Dropcys?
Portuguese: Iria ser disponibilizado na forma de um pó e um solvente para preparação de uma solução de gotas oftálmicas (colírio).
Polish: Miał być dostępny jako proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu kropli do oczu.
Portuguese: Esta poderá requerer o reexame do parecer num prazo de 15 dias após a receção da notificação deste parecer negativo.
Polish: Może ona ubiegać się o ponowną ocenę opinii w ciągu 15 dni od otrzymania powiadomienia o negatywnym zaopiniowaniu.
Portuguese: A empresa apresentou os resultados de 4 estudos principais que incluíram um total de 588 doentes.
Polish: Firma przedstawiła wyniki 4 badań głównych z udziałem łącznie 588 pacjentów.
Portuguese: A empresa que apresentou o pedido de Autorização de Introdução no Mercado é a Renable Pharma Limited.
Polish: Firmą ubiegającą się o przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu jest Renable Pharma Limited.
Portuguese: Os principais parâmetros de eficácia foram a quantidade de espermatozoides produzidos e os níveis de testosterona.
Polish: Główną miarą skuteczności była ilość wytwarzanych plemników i poziom testosteronu.
Portuguese: Recusa da Autorização de Introdução no Mercado para EnCyzix (enclomifeno)
Polish: Odmowa wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu EnCyzix (enklomifen)
Portuguese: Em 25 de janeiro de 2018, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) adotou um parecer negativo e recomendou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento EnCyzix, destinado ao tratamento de hipogonadismo hipogonadotrófico em homens.
Polish: W dniu 25 stycznia 2018 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego EnCyzix, przeznaczonego do stosowania w leczeniu hipogonadyzmu hipogonadotropowego u mężczyzn.
Portuguese: Recusa da Autorização de Introdução no Mercado para EnCyzix (enclomifeno) EMA/CHMP/54473/2018
Polish: Odmowa wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu EnCyzix (enklomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Portuguese: O EnCyzix destinava-se a ser utilizado em homens com excesso de peso, com um índice de massa corporal (IMC) de pelo menos 25 kg/m2.
Polish: EnCyzix miał być stosowany u mężczyzn z nadwagą przy indeksie masy ciała (BMI) wynoszącym przynajmniej 25 kg/m2.
Portuguese: Por conseguinte, o CHMP considerou que os benefícios do EnCyzix não eram superiores aos seus riscos e recomendou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado.
Polish: W związku z tym CHMP wyraził opinię, że korzyści ze stosowania leku EnCyzix nie przewyższają ryzyka, i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Portuguese: O EnCyzix é um medicamento que contém a substância ativa enclomifeno.
Polish: EnCyzix to lek zawierający substancję czynną enklomifen.
Portuguese: Isto impede a libertação de outras hormonas denominadas gonadotrofinas, que são necessárias para que os testículos produzam testosterona e funcionem normalmente.
Polish: Hamuje to uwalnianie innych hormonów, nazywanych gonadotropinami, które są potrzebne do wytwarzania testosteronu w jądrach i do ich prawidłowych czynności.
Portuguese: Previa-se que o EnCyzix fosse utilizado no tratamento de hipogonadismo hipogonadotrófico em homens.
Polish: Lek EnCyzix miał być stosowany w leczeniu hipogonadyzmu hipogonadotropowego u mężczyzn.
Portuguese: O medicamento iria ser disponibilizado na forma de cápsulas para tomar por via oral.
Polish: Lek miał być dostępny w postaci kapsułek przeznaczonych do przyjmowania doustnego.
Portuguese: O que é o EnCyzix?
Polish: Czym jest EnCyzix?
Portuguese: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 de janeiro de 2018 EMA/CHMP/54473/2018 EMEA/H/C/004198
Polish: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 stycznia 2018 r.
Portuguese: O CHMP observou que, embora os estudos demonstrassem que o EnCyzix aumentava os níveis de testosterona, não avaliaram se o EnCyzix melhoraria sintomas tais como ossos enfraquecidos, aumento de peso, impotência e desejo sexual reduzido.
Polish: CHMP uznał, że wprawdzie badania wykazały podwyższenie poziomu testosteronu podczas stosowania EnCyzix, nie analizowano jednak w ich trakcie, czy EnCyzix załagodzi takie objawy, jak osłabienie kości, zwiększenie masy ciała, impotencja i niskie libido.
Portuguese: Nesta doença, os órgãos genitais (os testículos nos homens) não funcionam adequadamente, o que resulta em sintomas tais como infertilidade, desejo sexual reduzido, impotência, ossos enfraquecidos e aumento de peso.
Polish: W przebiegu tej choroby narządy płciowe (jądra u mężczyzn) nie funkcjonują prawidłowo, dając takie objawy, jak niepłodność, obniżone libido, impotencja, osłabienie kości i przyrost masy ciała.
Portuguese: O EnCyzix bloqueia os estrogénios em excesso, permitindo a libertação das gonadotrofinas e o funcionamento normal dos testículos.
Polish: EnCyzix hamuje nadmierny estrogen, umożliwiając uwalnianie gonadotropin i prawidłowe czynności jąder.
Portuguese: Os doentes receberam EnCyzix ou placebo (um tratamento simulado) com e sem a aplicação de testosterona em gel.
Polish: U pacjentów stosowano EnCyzix lub placebo (leczenie pozorowane), wraz z testosteronem w żelu lub bez niego.
Portuguese: Os homens com excesso de peso com hipogonadismo hipogonadotrófico produzem uma quantidade demasiado elevada da hormona estrogénio.
Polish: U mężczyzn z nadwagą, cierpiących na hipogonadyzm hipogonadotropowy, dochodzi do nadmiernego wydzielania hormonu: estrogenu.
Portuguese: A empresa informou o CHMP de que não existem ensaios clínicos ou programas de uso compassivo em curso com o EnCyzix.
Polish: Firma poinformowała CHMP, że nie trwają obecnie żadne badania kliniczne ani programy „leczenia ostatniej szansy" z użyciem produktu EnCyzix.
Portuguese: Como funciona o EnCyzix?
Polish: Jak działa produkt EnCyzix?
Portuguese: Além disso, existe um risco de tromboembolismo venoso (problemas devido à formação de coágulos de sangue nas veias) associado ao medicamento.
Polish: Ponadto stosowanie tego leku jest związane z ryzykiem żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (problemów spowodowanych powstaniem zakrzepów w żyłach).
Portuguese: Qual a utilização prevista para o EnCyzix?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt EnCyzix?
Portuguese: Quais foram as principais preocupações do CHMP que levaram à recusa?
Polish: Jakie były główne zastrzeżenia CHMP, które doprowadziły do odmowy?
Portuguese: A empresa também comparou os resultados destes estudos com os resultados de vários dados históricos.
Polish: Firma porównała także wyniki tych badań z wynikami badań pochodzącymi z różnych danych historycznych.
Portuguese: O que é Exondys?
Polish: Co to jest Exondys?
Portuguese: Exondys é um medicamento que contém a substância ativa eteplirsen.
Polish: Exondys to lek zawierający substancję czynną eteplirsen.
Portuguese: O Comité considerou que eram necessários dados adicionais para demonstrar que as quantidades muito baixas da forma encurtada de distrofina produzida como resultado do tratamento com Exondys oferecem benefícios duradouros significativos para o doente.
Polish: Komitet uznał, że potrzebne są dodatkowe dane, aby wykazać, że bardzo niewielkie ilości skróconej dystrofiny wytworzone wskutek zastosowania leku Exondys przynoszą trwałe efekty istotne dla pacjenta.
Portuguese: Os métodos de comparação dos resultados dos estudos principais com os dados históricos não foram satisfatórios para demonstrar a eficácia do medicamento.
Polish: Metody porównywania wyników z badań głównych z danymi historycznymi nie umożliwiły udowodnienia w sposób zadowalający skuteczności leku.
Portuguese: Quais as consequências da recusa para os doentes incluídos em ensaios clínicos?
Polish: Jakie są skutki tej odmowy dla pacjentów uczestniczących w badaniach klinicznych?
Portuguese: EMEA/H/C/004355
Polish: EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Portuguese: Após avaliar os fundamentos do pedido, o CHMP reexaminou o parecer e, em 20 de setembro de 2018, confirmou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado.
Polish: Po rozważeniu podstaw tego wniosku CHMP ponownie rozpatrzył opinię i w dniu 20 września 2018 r. potwierdził odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Portuguese: Os doentes com DMD não produzem uma proteína denominada distrofina.
Polish: Chorzy na DMD nie wytwarzają białka zwanego dystrofiną.
Portuguese: Pode obter informações adicionais sobre a designação de medicamento órfão aqui.
Polish: Więcej informacji na temat przyznania statusu leku sierocego można znaleźć tutaj.
Portuguese: O principal parâmetro de eficácia foi a alteração na distância percorrida num teste de marcha de 6 minutos após 24 semanas.
Polish: Głównym kryterium oceny skuteczności była zmiana odległości, jaką pacjenci przeszli w teście 6-minutowego marszu po 24 tygodniach.
Portuguese: Espera-se que esta proteína encurtada atue de forma semelhante à distrofina normal, ajudando o organismo a compensar a falta de distrofina e, consequentemente, aliviando os sintomas da DMD.
Polish: Przewiduje się, że to skrócone białko będzie działać w podobny sposób jak zwykła dystrofina, pomagając organizmowi zrekompensować niedobór dystrofiny, i w ten sposób będzie łagodzić objawy DMD.
Portuguese: A empresa informou o CHMP de que não existem consequências para os doentes atualmente incluídos em ensaios clínicos com o Exondys.
Polish: Firma powiadomiła CHMP, że nie ma żadnych skutków dla pacjentów obecnie biorących udział w badaniach klinicznych z użyciem produktu Exondys.
Portuguese: Por conseguinte, o CHMP considerou que não era possível estabelecer uma relação benefício-risco do Exondys para o tratamento da DMD e recomendou a recusa da autorização de introdução no mercado.
Polish: Z tego względu CHMP był zdania, że nie można ustalić stosunku korzyści do ryzyka dla leku Exondys w leczeniu DMD i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Portuguese: Se estiver incluído num ensaio clínico e necessitar de informação adicional sobre o tratamento, contacte o médico que lhe receitou o medicamento.
Polish: W przypadku uczestnictwa w badaniach klinicznych i potrzeby uzyskania dokładniejszych informacji o leczeniu, należy skontaktować się z lekarzem prowadzącym.
Portuguese: A empresa que apresentou o pedido de autorização, a AVI Biopharma International Ltd, solicitou um reexame do parecer do CHMP em 1 de junho de 2018.
Polish: W dniu 1 czerwca 2018 r. firma ubiegająca się o dopuszczenie do obrotu, AVI Biopharma International Ltd, zwróciła się o ponowne rozpatrzenie opinii CHMP.
Portuguese: Como funciona Exondys?
Polish: Jak działa produkt Exondys?
Portuguese: Em 31 de maio de 2018, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) adotou um parecer negativo e recomendou a recusa da autorização de introdução no mercado para o medicamento Exondys, destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
Polish: W dniu 31 maja 2018 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Exondys przeznaczonego do stosowania w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a.
Portuguese: No primeiro estudo, Exondys foi comparado com um placebo (um tratamento simulado) durante as primeiras 24 semanas, após as quais todos os doentes foram tratados com Exondys.
Polish: W pierwszym badaniu Exondys porównywano z placebo (leczenie pozorowane) przez pierwsze 24 tygodnie, a następnie wszyscy pacjenci otrzymywali lek Exondys.
Portuguese: O Exondys foi designado medicamento órfão (medicamento utilizado em doenças raras) em 3 de dezembro de 2008 para o tratamento da DMD.
Polish: W dniu 3 grudnia 2008 r. lek Exondys uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach) w leczeniu DMD.
Portuguese: O CHMP tinha reservas devido ao facto de o estudo principal, que incluiu apenas 12 doentes, não ter comparado Exondys com o placebo por um período além de 24 semanas, durante as quais não houve qualquer diferença significativa entre Exondys e o placebo na distância percorrida em 6 minutos.
Polish: CHMP wyraził zastrzeżenia, że w badaniu głównym, w którym uczestniczyło zaledwie 12 pacjentów nie porównywano leku Exondys z placebo poza okresem 24 tygodni, w trakcie którego nie stwierdzono znaczącej różnicy między lekiem Exondys a placebo pod względem odległości w teście 6-minutowego marszu.
Portuguese: A empresa apresentou os resultados de dois estudos principais que incluíram 12 rapazes dos 7 aos 13 anos de idade com DMD que tinham uma mutação genética suscetível ao skipping do exão 51.
Polish: Firma przedstawiła wyniki dwóch badań głównych z udziałem 12 chłopców w wieku od 7 do 13 lat z DMD, u których występowała mutacja genetyczna podatna na omijanie eksonu 51.
Portuguese: Isto significa que o gene DMD dos doentes pode criar uma forma funcional da proteína distrofina quando uma parte do gene denominado exão 51 não é utilizada.
Polish: Oznacza to, że gen DMD u pacjentów może wytwarzać roboczą postać białka dystrofiny, kiedy część genu zwana eksonem 51 nie jest wykorzystywana.
Portuguese: O segundo estudo, uma extensão do primeiro, incluiu os mesmos doentes que foram tratados com Exondys durante mais 4 anos.
Polish: W drugim badaniu, które było przedłużeniem pierwszego, uczestniczyli ci sami pacjenci i wszyscy z nich otrzymywali lek Exondys przez kolejne 4 lata.
Portuguese: Previa-se que Exondys fosse utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em doentes a partir dos 4 anos de idade com uma mutação (alteração) no gene DMD que permite um tratamento que envolve o «skipping do exão 51».
Polish: Exondys miał być stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów w wieku od 4 lat z mutacją (zmianą) w genie DMD, która umożliwia leczenie z „omijaniem eksonu 51" (ang. „exon 51 skipping").
Portuguese: 21 de setembro de 2018 EMA/621972/2018
Polish: EMA/621972/2018
Portuguese: Qual a utilização prevista para Exondys?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt Exondys?
Portuguese: O medicamento permite o skipping do exão 51, promovendo assim a produção de uma forma encurtada de distrofina.
Polish: Lek umożliwia omijanie eksonu 51, a co za tym idzie, wspomaga wytwarzanie skróconej postaci dystrofiny.
Portuguese: O medicamento iria ser disponibilizado na forma de concentrado para solução para perfusão (administração gota a gota) numa veia.
Polish: Miał on być dostępny w postaci koncentratu, z którego sporządza się roztwór do wlewu dożylnego (kroplówki).
Portuguese: A empresa apresentou os resultados de 2 estudos principais com a duração de 4 e 26 semanas.
Polish: Firma przedstawiła wyniki 2 głównych badań, które trwały 4 i 26 tygodni.