FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: All 12 patients were responders, pre-specified as ≥ 50% reduction in uGAG on at least one visit during the first 24 weeks of treatment.
Czech: U všech 12 pacientů došlo k odezvě, která byla předem definována jako ≥ 50% snížení uGAG při nejméně jedné kontrole během prvních 24 týdnů léčby.
English: No alternative dose regimen is recommended in these patients (see section 5.1).
Czech: U těchto pacientů se nedoporučuje žádný alternativní dávkovací režim (viz bod 5.1).
English: A sufficiently large needle (18 gauge) should be used to minimise bubbles in the solution.
Czech: K minimalizaci bublinek v roztoku je třeba používat dostatečně velkou jehlu (velikost 18 G).
English: - Your doctor or nurse will give Mepsevii to you by an infusion (drip) into a vein.
Czech: - Lékař nebo zdravotní sestra Vám přípravek Mepsevii podají formou infuze (kapačky) do žíly.
English: Treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with MPS VII or other inherited metabolic disorders.
Czech: Na léčbu musí dohlížet zdravotnický pracovník se zkušenostmi s ošetřováním pacientů s MPS VII nebo jinými dědičnými metabolickými poruchami.
English: The presence of ADA (non-NAb and NAb) does not appear to affect reduction in the pharmacodynamic marker, urinary glycosaminoglycans (uGAGs).
Czech: Přítomnost ADA (non-NAb a NAb) podle všeho nemá vliv na redukci farmakodynamického markeru, močových glykosaminoglykanů (uGAG).
English: - The recommended dose is 4 mg for each kg of body weight.
Czech: - Doporučená dávka je 4 mg na jeden kg tělesné hmotnosti.
English: In addition, uGAG response (% change from study week 0) shows a similar magnitude of reduction in uGAG in all groups after crossover to active treatment.
Czech: Odpověď formou snížení uGAG (% změna v porovnání s 0. týdnem studie) navíc vykazuje podobný rozsah snížení uGAG u všech skupin po zkřížení do aktivní léčby.
English: - If you have ever had a severe allergic reaction to vestronidase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Czech: - jestliže jste v minulosti měli závažnou alergickou reakci na vestronidázu alfa nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).
English: - If you have an allergic reaction during your infusion your doctor may slow down, or stop your infusion.
Czech: - Pokud u Vás během infuze dojde k alergické reakci, lékař může infuzi zpomalit nebo zastavit.
English: It is important to administer vestronidase alfa according to the recommended infusion rate schedule (see Table 2 in section 6.6).
Czech: Vestronidázu alfa je důležité podávat podle rozpisu doporučených rychlostí infuze (viz tabulka 2 v bodu 6.6).
English: This means that because of the rarity of this disease, it has been impossible to get complete information on this medicine.
Czech: Znamená to, že vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo možné získat o tomto přípravku úplné informace.
English: You will not be given Mepsevii if you are pregnant unless treatment is clearly necessary.
Czech: Pokud jste těhotná, přípravek Mepsevii nedostanete, není-li léčba jednoznačně nezbytná.
English: Because it is a recombinant human protein and its enzyme action is within the lysosome, vestronidase alfa is not expected to interact with other medicinal products.
Czech: Vzhledem k tomu, že se jedná o rekombinantní lidský protein a jeho enzymatická akce se odehrává uvnitř lyzozomu, nepředpokládá se, že vestronidáza alfa bude interagovat s jinými léčivými přípravky.
English: Clinical endpoints were not assessable in some patients due to their extent of disease, age or level of cognition (23 out of 72 assessments [~32%] in 6 domains for 12 patients were non-assessable at baseline).
Czech: Klinické cílové parametry nebylo možné u některých pacientů vyhodnotit vzhledem k rozsahu onemocnění, věku nebo kognitivní úrovni (23 ze 72 hodnocení [~32 %] v 6 oblastech u 12 pacientů nebylo možné na vstupu vyhodnotit).
English: - Without enough beta-glucuronidase, parts of these sugars build up in cells, leading to damage in the body.
Czech: - Při nedostatku beta-glukuronidázy se části těchto cukrů hromadí v buňkách, což vede k poškození organismu.
English: Do not flush the line containing vestronidase alfa to avoid a rapid bolus of infused enzyme.
Czech: Neproplachujte linku obsahující vestronidázu alfa, abyste zabránili rychlému bolu infudovaného enzymu.
English: In order to obtain long-term data on effectiveness and safety of treatment with Mepsevii and to characterize the entire mucopolysaccharidosis VII, including variability of clinical manifestation, progression and natural history, the MAH is requested to submit the results of a study based on adequate source of data deriving from a Disease Monitoring Program of patients with mucopolysaccharidosis VII.
Czech: Za účelem získání dlouhodobých údajů o účinnosti a bezpečnosti léčby pomocí přípravku Mepsevii a za účelem kompletní charakterizace mukopolysacharidózy VII, včetně jejich rozmanitých klinických příznaků, progrese a přirozené historie, je držitel rozhodnutí o registraci povinen předložit výsledky studie vycházející z adekvátních zdrojů dat pocházejících z programu monitorování nemocí u pacientů s mukopolysacharidózou VII.
English: What Mepsevii is and what it is used for 2.
Czech: Co je přípravek Mepsevii a k čemu se používá 2.
English: - Mucopolysaccharides are made in the body and they help build bones, cartilage, skin, and tendons.
Czech: - Mukopolysacharidy se v těle vytváří na pomoc s tvorbou kostí, chrupavek, kůže a šlach.
English: The infusion was stopped, the patient received anticonvulsants, antipyretics and antibiotics, and the febrile convulsion resolved.
Czech: Infuze byla ukončena, pacientovi byla podána antikonvulziva, antipyretika a antibiotika a febrilní křeč vymizela.
English: - This enzyme helps to break down sugars in the body called mucopolysaccharides.
Czech: - Tento enzym pomáhá v těle odbourávat cukry známé jako mukopolysacharidy.
English: Mepsevii is indicated for the treatment of non-neurological manifestations of Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII; Sly syndrome).
Czech: Mepsevii je indikován k léčbě non-neurologických manifestací mukopolysacharidózy VII (MPS VII; Sly syndrom).
English: This amount is equivalent to 1.8% of the WHO recommended maximum daily intake for sodium (2 g).
Czech: Toto množství odpovídá 1,8 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku podle WHO (2 g).
English: Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the carton after ‘EXP'.
Czech: Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na krabičce za „Použitelné do“.
English: Based on mechanism of action, rhGUS is not expected to be tumorigenic.
Czech: Vzhledem k mechanismu účinku se nepředpokládá, že by rhGUS byla karcinogenní.
English: Febrile convulsion*
Czech: Febrilní křeč*
English: Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, Ireland
Czech: Millmount Healthcare Ltd. Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, Irsko
English: The patient subsequently was re-challenged without recurrence and continued on vestronidase alfa treatment.
Czech: Přípravek byl následně pacientovi znovu podán bez opakování reakce a pacient pokračoval v léčbě vestronidázou alfa.
English: If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user, but should normally not be longer than 36 hours at 2°C - 8°C followed by up to 6 hours at room temperature up to a maximum of 25°C.
Czech: Pokud není použit okamžitě, doba a podmínky uchovávání přípravku po otevření před použitím jsou v odpovědnosti uživatele a normálně by doba neměla být delší než 36 hodin při teplotě 2 °C - 8 °C a následně až 6 hodin při pokojové teplotě do maxima 25 °C.
English: Administration of vestronidase alfa should be carried out by an appropriately trained healthcare professional with the ability to manage medical emergencies.
Czech: Vestronidázu alfa musí podávat řádně vyškolený zdravotnický pracovník schopný zvládat naléhavé stavy.
English: If you have an infusion reaction, tell your doctor straight away.
Czech: Pokud se u Vás vyskytne reakce na infuzi, okamžitě to sdělte svému lékaři.
English: Frequencies are defined as very common (≥ 1/10), common (≥ 1/100 to < 1/10), uncommon (≥ 1/1000 to < 1/100), rare (≥ 1/10,000 to < 1/1,000), and very rare (< 1/10,000).
Czech: Frekvence jsou definovány takto: velmi časté (≥ 1/10), časté (≥ 1/100 až < 1/10), méně časté (≥ 1/1 000 až < 1/100),
English: Intravenous use after dilution.
Czech: Intravenózní použití po naředění.
English: Vestronidase alfa is a recombinant human enzyme and is therefore eliminated by proteolytic degradation into small peptides and amino acids.
Czech: Vestronidáza alfa je rekombinantní lidský enzym a je tudíž eliminována proteolytickou degradací na malé peptidy a aminokyseliny.
English: The pharmacokinetics of vestronidase alfa are time independent with repeat dosing.
Czech: Farmakokinetika vestronidázy alfa je při opakovaném podávání nezávislá na čase.
English: Genotoxicity studies and carcinogenicity studies have not been performed with vestronidase alfa.
Czech: Studie genotoxicity a kancerogenity nebyly pro vestronidázu alfa provedeny.
English: Each vial dosed is therefore equivalent to 1.8% of the recommended maximum daily dietary intake of sodium for an adult.
Czech: Každá podaná injekční lahvička tedy odpovídá 1,8 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro dospělého.
English: Treatment with Mepsevii should be started and monitored by your doctor.
Czech: Léčbu přípravkem Mepsevii zahajuje a sleduje Váš lékař.
English: Dilution preparation should be done at room temperature.
Czech: Naředění se provádí při pokojové teplotě.
English: The pharmacokinetics of vestronidase alfa were evaluated in a total of 19 MPS VII patients including 15 paediatric patients and 4 adults from 3 clinical trials.
Czech: Farmakokinetika vestronidázy alfa byla vyhodnocena u celkem 19 pacientů s MPS VII včetně 15 pediatrických pacientů a 4 dospělých ze 3 klinických studií.
English: This event was assessed as possibly related to vestronidase alfa due to the temporal association with the infusion.
Czech: U této události byla vyhodnocena možná souvislost s vestronidázou alfa vzhledem k časové spojitosti s infuzí.
English: The colourless to slightly yellow concentrate must be free of visible particles.
Czech: Tento bezbarvý až lehce nažloutlý koncentrát nesmí obsahovat viditelné částice.
English: Patient Weight Range (kg)
Czech: Rozmezí hmotnosti pacienta (kg)
English: The lowest rate administered to a patient in the clinical development program was 0.5 mL/hour during the first 30 minutes of infusion, followed by 1 mL/hour over the next 30 minutes, equalling 0.75 mL as the lowest total volume infused during the first hour.
Czech: V rámci programu klinického vývoje byla nejnižší rychlost infuze pacientovi 0,5 ml/h během prvních 30 minut infuze a následně 1 ml/h následujících 30 minut, což se rovná 0,75 ml jakožto nejnižšímu celkovému objemu infudovanému během první hodiny.
English: These side effects are called infusion reactions because they are caused by the infusion (drip) of the medicine.
Czech: Tyto nežádoucí účinky se označují jako reakce na infuzi, protože je způsobuje infuze léčivého přípravku (podání kapačkou).
English: After the first hour, the rate can be increased to infuse the remainder of the solution for infusion over 3 hours as tolerated according to the recommended rate guidelines in Table 2.
Czech: Po první hodině lze rychlost zvýšit tak, aby byl zbývají infuzní roztok infudován během 3 hodin podle tolerance pacienta v souladu s doporučeními rychlosti v tabulce 2.
English: Animal studies with vestronidase alfa do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryo-foetal development (see section 5.3).
Czech: Studie s vestronidázou alfa na zvířatech nenaznačují přímé ani nepřímé škodlivé účinky na těhotenství ani na embryonální a fetální vývoj (viz bod 5.3).
English: Patients with MPS VII receiving vestronidase alfa should be monitored for signs and symptoms of spinal cord compression or neck instability including neck or back pain, weakness of limbs, changes in reflexes or urinary and faecal incontinence.
Czech: U pacientů s MPS VII, kterým je podávána vestronidáza alfa, je třeba sledovat známky a příznaky komprese míchy nebo nestability krku včetně bolesti krku nebo zad, slabosti končetin, změn reflexů nebo inkontinence moči a stolice.
English: Any dead space in the lines should be accounted for to ensure 2.5% of the total infusion volume is delivered into the patient's bloodstream during the first hour of infusion.
Czech: Je třeba zohlednit mrtvý objem v linkách s cílem zajistit, že se pacientovi do krevního oběhu dodá 2,5 % celkového objemu infuze v první hodině podávání.
English: - Hives (urticaria) - Swelling at the infusion site including leaking into the tissue around the vein (infusion site swelling or infusion site extravasation)
Czech: - Kopřivka (urtikárie) - Zduření v místě infuze včetně prosakování do tkání kolem žíly (zduření v místě infuze nebo extravazace místa infuze)
English: Mepsevii contains an enzyme called vestronidase alfa.
Czech: Přípravek Mepsevii obsahuje enzym, který se nazývá vestronidáza alfa.
English: Table 1 lists the adverse reactions reported from 4 clinical trials in 23 patients treated with Mepsevii.
Czech: V tabulce 1 jsou uvedeny nežádoucí účinky hlášené ve 4 klinických studiích u 23 pacientů léčených přípravkem Mepsevii.
English: The patients were randomized in a blinded manner into 4 groups: 3 patients received vestronidase alfa immediately for 48 weeks (Group A), 3 patients received placebo for 8 weeks then vestronidase alfa for 40 weeks (Group B), 3 patients received placebo for 16 weeks then vestronidase alfa for 32 weeks (Group C), and 3 patients received placebo for 24 weeks then vestronidase alfa for 24 weeks (Group D).
Czech: Pacienti byli zaslepeně randomizováni do 4 skupin: 3 pacienti dostávali vestronidázu alfa ihned po dobu 48 týdnů (skupina A), 3 pacienti dostávali placebo po dobu 8 týdnů a potom vestronidázu alfa po dobu 40 týdnů (skupina B), 3 pacienti dostávali placebo po dobu 16 týdnů a potom vestronidázu alfa po dobu 32 týdnů (skupina C) a 3 pacienti dostávali placebo po dobu 24 týdnů a potom vestronidázu alfa po dobu 24 týdnů (skupina D).
English: Infusion Rate for 1st Hour
Czech: Rychlost infuze v 1. hodině
English: Key Secondary Endpoint: Multi-Domain Clinical Responder Index (MDRI)
Czech: Klíčový sekundární cílový parametr: kompozitní index klinické odpovědi (MDRI)
English: There is no definitive correlation between the antibody titre and neutralizing antibody development.
Czech: Neexistuje jasná korelace mezi titrem protilátek a tvorbou neutralizujících protilátek.
English: The primary endpoint was the percent reduction in urinary GAG excretion (Dermatan Sulfate, DS) before and after 24 weeks of treatment with vestronidase alfa.
Czech: Primárním cílovým parametrem bylo procentuální snížení vylučování GAG močí (dermatan-sulfát, DS) před 24 týdny léčby vestronidázou alfa a po nich.
English: IV use after dilution
Czech: IV použití po naředění
English: Gently rock the infusion bag to ensure proper distribution of Mepsevii.
Czech: Jemným houpáním infuzního vaku zajistěte řádnou distribuci přípravku Mepsevii.
English: Two other patients with baseline hepatosplenomegaly had reduction in liver volume (24% and 53%) and spleen volume (28% and 47%) after 36 weeks of treatment.
Czech: Dva ostatní pacienti se vstupní hepatosplenomegalií vykázali po 36 týdnech léčby redukci objemu jater (24 % a 53 %) a sleziny (28 % a 47 %).
English: Patients should be informed of the signs and symptoms of hypersensitivity reactions and instructed to seek immediate medical care should such signs and symptoms occur.
Czech: Informujte pacienty o známkách a příznacích hypersenzitivních reakcí a poučte je, aby v případě jejich výskytu bez prodlení vyhledali lékařskou pomoc.
English: If severe hypersensitivity reactions occur, immediately stop the infusion of vestronidase alfa and initiate appropriate treatment.
Czech: Pokud se vyskytnou závažné hypersenzitivní reakce, infuzi vestronidázy alfa okamžitě ukončete a zahajte vhodnou léčbu.
English: After dilution: Chemical and physical in-use stability of the diluted medicinal product has been demonstrated for up to 36 hours under refrigeration at 2°C - 8°C followed by up to 6 hours at room temperature up to a maximum of 25°C.
Czech: Po naředění: Chemická a fyzikální stabilita naředěného léčivého přípravku po otevření před použitím byla prokázána na dobu až 36 hodin v chladničce při teplotě 2 °C - 8 °C a následně až 6 hodin při pokojové teplotě do maxima 25 °C.
English: Of the 12 patients enrolled in the UX003-CL301, 4 were male and 8 were female and ranged in ages from 8 to 25 years (median 14 years).
Czech: 4 z 12 pacientů zařazených do studie UX003-CL301 byli mužského pohlaví, 8 bylo ženského pohlaví a věkově byli v rozmezí 8 až 25 let (medián 14 let).
English: Total Infusion Volume (infused over 4 hours) (mL)
Czech: Celkový objem infuze (podaný za 4 h) (ml)
English: Mucopolysaccharidosis VII is a lysosomal storage disorder characterized by the deficiency of betaglucuronidase (GUS) that results in glycosaminoglycans (GAGs) accumulation in cells throughout the body leading to multisystem tissue and organ damage.
Czech: Mukopolysacharidóza VII je lyzozomální střádavé onemocnění, které se vyznačuje nedostatkem betaglukuronidázy (GUS), v jehož důsledku dochází k hromadění glykosaminoglykanů (GAG) v buňkách po celém těle, které vede k multisystémovému poškození tkání a orgánů.
English: This being a marketing authorisation under exceptional circumstances and pursuant to Article 14(8) of Regulation (EC) No 726/2004, the MAH shall complete, within the stated timeframe, the following measures:
Czech: 7 nařízení (ES) č. 726/2004 držitel rozhodnutí o registraci uskuteční v daném termínu následující opatření:
English: MPS VII diagnosis was confirmed by GUS enzyme activity assay for 5 patients, by genotyping for 3 patients, and via both enzyme assay and genotyping for 4 patients.
Czech: Diagnóza MPS VII byla potvrzena analýzou aktivity GUS enzymů u 5 pacientů, genotypizací u 3 pacientů a analýzou enzymů i genotypizací u 4 pacientů.
English: - If you have neck or back pain, feel numb in your arms or legs, or experience lack of control over passing water (urine) or stools, tell your doctor straight away.
Czech: - Pokud Vás bolí krk nebo záda, ztratíte citlivost horních nebo dolních končetin nebo nemáte kontrolu nad vylučováním moči nebo stolice, okamžitě to sdělte svému lékaři.
English: No excretion studies have been conducted in humans.
Czech: Nebyly provedeny žádné vylučovací studie u lidí.
English: In most patients, a pattern of attenuated immunogenicity with chronic exposure was suggested by declining antibody titres over time on continuous treatment.
Czech: U většiny pacientů naznačovaly v průběhu času klesající titry protilátek při průběžné léčbě vzorec oslabené imunogenicity při chronické expozici.
English: It is used in adults and children of all ages with MPS VII to treat nonneurological manifestations of the disease (mucopolysaccharidosis VII, also known as Sly Syndrome).
Czech: Používá se u dospělých a dětí všech věků s MPS VII k léčbě jiných než neurologických projevů onemocnění (mukopolysacharidóza VII, známá též jako
English: Infusion Rate for Subsequent 3 Hours
Czech: Rychlost infuze v dalších 3 hodinách
English: Due to lack of human data, vestronidase alfa should only be administered to a breast-feeding woman if the potential benefit of vestronidase alfa to the mother and the benefit of breast-feeding to the infant outweighs the potential theoretical risks to the infant.
Czech: Vzhledem k nedostatku údajů týkajících se použití u člověka se vestronidáza alfa má kojícím ženám podávat pouze, pokud možný přínos vestronidázy alfa pro matku a přínos kojení pro dítě převáží možná teoretická rizika pro dítě.
English: Nonclinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single-dose toxicity in rats, repeated dose toxicity in MPS VII mice and juvenile monkeys, fertility and embryo-foetal development in rats or rabbits, and pre- and postnatal development in rats.
Czech: Neklinické údaje získané na základě konvenčních farmakologických studií bezpečnosti, toxicity po jediném podání potkanům, toxicity po opakovaném podávání myším a mláďatům opic s MPS VII, fertility a embryonálního a fetálního vývoje u potkanů nebo králíků a prenatálního a postnatálního vývoje u potkanů neodhalily žádné zvláštní riziko pro člověka.
English: - Each infusion will be given over about 4 hours.
Czech: - Jedna infuze trvá přibližně 4 hodiny.
English: a. Total dose (mg) = Patient's weight (kg) x 4 mg/kg (recommended dose)
Czech: a. Celková dávka (mg) = hmotnost pacienta (kg) x 4 mg/kg (doporučená dávka)
English: The diluted solution for infusion should be administered to patients using a low-protein binding infusion bag and set (a non di (2-ethylhexyl) phthalate [DEHP] bag could be used) and the application of an infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter is recommended.
Czech: Naředěný infuzní roztok se pacientům podává pomocí infuzního vaku a setu s nízkou vazbou proteinů (lze použít vak neobsahující di(2-ethylhexyl)ftalát [DEHP]) a doporučuje se použít set s integrovaným filtrem 0,2 µm s nízkou vazbou proteinů.
English: The rate of infusion should be as follows: in the first hour, 2.5% of the total volume will be infused, with the balance infused over the subsequent three hours.
Czech: Rychlost infuze je třeba regulovat takto: za první hodinu se podá 2,5 % celkového objemu a zbytek se podá rovnoměrně v následujících třech hodinách.
English: The safety and efficacy of vestronidase alfa in patients with renal or hepatic impairment have not been evaluated.
Czech: Bezpečnost a účinnost vestronidázy alfa u pacientů s poruchou funkce ledvin nebo jater nebyla hodnocena.
English: Vestronidase alfa, at the exposure observed in humans, is not expected to cross the blood-brain-barrier and therefore it is not likely to impact the neurological manifestations of the disease.
Czech: Neočekává se, že by vestronidáza alfa při expozici pozorované u člověka prostoupila hematoencefalickou bariérou, a proto není pravděpodobné, že by měla dopad na neurologické manifestace onemocnění.
English: Vestronidase alfa is a recombinant form of human GUS and is intended to provide exogenous GUS enzyme for uptake into cellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAGs in affected tissues.
Czech: Vestronidáza alfa je rekombinantní formou lidské GUS a je zamýšlena jako exogenní GUS enzym k vychytávání do buněčných lyzozomů a následnému katabolismu nahromaděných GAG v postižených tkáních.
English: Management of hypersensitivity reactions should be based on the severity of the reaction and include temporary interruption or discontinuation of the infusion and/or administration of additional antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids for mild to moderate reactions.
Czech: Léčba hypersenzitivních reakcí se odvíjí od závažnosti reakce a zahrnuje dočasné přerušení nebo ukončení infuze a/nebo podání dalších antihistaminik, antipyretik a/nebo kortikosteroidů u lehkých až středně těžkých reakcí.
English: Animal studies with vestronidase alfa do not indicate any impact on male or female fertility (see section 5.3).
Czech: Studie s vestronidázou alfa na zvířatech nenaznačují žádný dopad podávání na fertilitu samců ani samic (viz bod 5.3).
English: Serious hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported with vestronidase alfa; therefore, appropriate medical support should be readily available when vestronidase alfa is administered.
Czech: U vestronidázy alfa byly hlášeny závažné hypersenzitivní reakce včetně anafylaxe, a proto musí být při podávání vestronidázy alfa okamžitě k dispozici vhodná lékařská pomoc.