FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Les patients ayant débuté le traitement par Spinraza dans l'étude CS4 (n = 39) ont présenté une stabilisation ou une amélioration supplémentaire des scores HFMSE (0,2 ; ET 3,06) et RULM (0,7 ; ET 2,69) moyens entre l'inclusion et le jour 265 de l'étude CS11.
Danish: For de patienter, der startede på behandling med Spinraza i studie CS4 (n=39), blev der observeret stabilisering eller yderligere forbedringer i gennemsnitlig HFMSE-score (0,2; SD 3,06) og RULMscore (0,7; SD 2,69) fra baseline til dag 265 i studie CS11.
French: Tous les patients ayant reçu Spinraza étaient toujours en vie au moment de l'interruption précoce de la partie 1, mais un des patients du groupe témoin est décédé au jour 289 de l'étude.
Danish: Alle de patienter, der fik Spinraza, var i live ved den tidlige afslutning af del 1.
French: Variation du score HFMSE total au mois 15 par rapport au score initial1,2,3
Danish: Ændring fra baseline i total HFMSEscore efter 15 måneder1,2,3
French: Parmi ces patients, une stabilisation ou une amélioration des scores HFMSE (1,4 ; ET 4,02) et RULM (2,1 ; ET 2,56) moyens a été observée entre l'inclusion et le jour 265 de l'étude CS11.
Danish: For disse patienter blev der observeret stabilisering eller forbedring i gennemsnitlig HFMSE-score (1,4; SD 4,02) og RULM-score (2,1; SD 2,56) fra baseline til dag 265 i studie CS11.
French: Une amélioration des scores totaux moyens du développement moteur (HINE section 2) (1,2 ; ET 1,8 ; n = 12) et CHOP INTEND (3,58 ; ET 7,051 ; n = 12) a été observée entre l'inclusion et le jour 304 de l'étude CS11.
Danish: Der blev observeret forbedring i gennemsnitlige totale motoriske milepæl-scorer (HINE afsnit 2) (1,2; SD 1,8; n=12) og CHOP INTEND (3,58; SD 7,051, n=12) fra baseline til dag 304 i studie CS11.
French: Le critère d'évaluation principal était le délai jusqu'au décès ou à la mise sous ventilation permanente (ventilation pendant ≥ 16 heures par jour en continu pendant plus de 21 jours en l'absence d'événement aigu réversible ou trachéotomie).
Danish: Tidsperioden til død eller permanent ventilering (≥ 16 timers ventilering/dag kontinuerligt i > 21 dage ved fraværet af akutte reversible hændelser eller trakeostomi) blev vurderet som det primære endepunkt.
French: Avant administration, le flacon de Spinraza doit être examiné pour vérifier l'absence de particules.
Danish: Hætteglasset med Spinraza skal inspiceres for partikler før administration.
French: Dorsalgies*
Danish: Rygsmerter*
French: L'étude CS3B (ENDEAR) était une étude de phase III randomisée en double aveugle, contrôlée contre traitement simulé, menée chez 121 nourrissons symptomatiques âgés de 7 mois ou moins ayant un diagnostic de SMA (apparition des symptômes avant l'âge de 6 mois).
Danish: Studie CS3B (ENDEAR) var et fase 3, randomiseret, dobbeltblindet studie med sham (imiteret) kontrol, der blev udført hos 121 symptomatiske spædbørn i alderen ≤ 7 måneder med en SMAdiagnose (symptomdebut før 6-måneders-alderen).
French: L'amélioration de la fonction motrice a été plus précoce et plus importante lorsque le traitement était instauré rapidement après l'apparition des symptômes que lorsque sa mise en route était différée ; cependant, les deux groupes ont obtenu un bénéfice par rapport aux patients recevant le traitement simulé.
Danish: En hurtigere behandlingsstart efter symptomdebut førte til tidligere og større forbedringer i motorisk funktion end for personer med en senere behandlingsstart.
French: 3,9 (IC à 95 % : 3,0 ; 4,9) p = 0,0000001
Danish: 3,9 (95 % CI: 3,0; 4,9) p=0,0000001
French: 4,2 (IC à 95 % : 3,4 ; 5,0) p= 0,00000016
Danish: 4,2 (95 % CI: 3,4; 5,0) p=0,00000016
French: Le score total moyen était de 13,8 (ET 3,09) au jour 253 et de 15,7 (ET 1,92) au jour 1 050.
Danish: Den gennemsnitlige totale score var 13,8 (SD 3,09) på dag 253 og 15,7 (SD 1,92) på dag 1050.
French: Tableau 3 : Résultats des critères d'évaluation principal et secondaires lors de l'analyse finaleÉtude CS41
Danish: Tabel 3: Primære og sekundære endepunkter ved den endelige analyse - studie CS41 Spinraza-behandlede patienter
French: Il a été observé une amélioration maintenue chez les patients atteints de SMA de type II, qui présentaient une amélioration moyenne du score HFMSE par rapport au score initial de 5,1 points (écart-type [ET] 4,05, n = 11) au jour 253 et de 9,1 points (ET 6,61, n = 9) au jour 1 050.
Danish: Der blev observeret en vedvarende forbedring hos patienter med type II SMA, som havde en gennemsnitlig forbedring fra baseline i HFMSE-score på 5,1 (SD 4,05, n=11) på dag 253 og 9,1(SD 6,61, n=9) på dag 1050.
French: L'âge médian d'apparition des signes et symptômes cliniques était de 56 jours et les patients étaient porteurs de deux copies (n = 17) ou de trois copies
Danish: Medianalderen for debut af kliniske tegn og symptomer var 56 dage, og patienterne havde enten 2 SMN2-genkopier (n=17) eller 3 SMN2-genkopier (n=2) (antallet af SMN2-genkopier var ukendt for 1 patient).
French: L'étude CS4 (CHERISH) était une étude de phase III randomisée en double aveugle, contrôlée contre traitement simulé, menée chez 126 patients symptomatiques présentant une SMA d'apparition plus tardive (apparition des symptômes après l'âge de 6 mois).
Danish: Studie CS4 (CHERISH) var et fase 3, randomiseret, dobbeltblindet studie med sham-kontrol, der blev udført hos 125 symptomatiske patienter med en senere debut af SMA (symptomdebut efter 6-måneders-alderen).
French: Pourcentage de patients ayant obtenu une amélioration ≥ 3 points au mois 15 par rapport au score initial2
Danish: Andelen af patienter, der opnåede en forbedring på mindst 3 point fra baseline til måned 152,
French: L'âge médian d'apparition des signes et symptômes cliniques de SMA était de respectivement 6,5 semaines et 8 semaines chez les patients traités par Spinraza et les patients du groupe recevant le traitement simulé, 99 % des patients étant porteurs de deux copies du gène SMN2 et donc considérés comme très susceptibles de développer une SMA de type I. L'âge médian auquel les patients ont reçu la première dose était de 164,5 jours chez les patients traités et de 205 jours chez les patients du groupe de traitement simulé.
Danish: Medianalderen for debut af kliniske tegn og symptomer på SMA var hhv. 6,5 uger og 8 uger for Spinraza-behandlede patienter versus sham-kontrolpatienter, hvor 99 % af patienterne havde 2 kopier af SMN2-genet, og derfor var blevet vurderet til at have den største sandsynlighed for at udvikle type 1 SMA.
French: Le score total moyen était de 49,8 (ET 12,46) au jour 253 et de 52,6 (ET 12,78) au jour 1 050.
Danish: Den gennemsnitlige totale score var 49,8 (SD 12,46) på dag 253 og 52,6 (SD 12,78) på dag 1050.
French: L'analyse PK de population semble indiquer qu'il est peu probable que le groupe ethnique ait une influence sur la PK du nusinersen.
Danish: Den populationsfarmakokinetiske analyse tyder på, at racen ikke påvirker farmakokinetikken for nusinersen.
French: Il existe un risque de survenue d'effets indésirables dans le cadre de la ponction lombaire (par exemple céphalées, dorsalgies, vomissements ; voir rubrique 4.8).
Danish: Der er en risiko for forekomst af bivirkninger i forbindelse med lumbalpunkturproceduren (f.eks. hovedpine, rygsmerter, opkastning, se pkt.
French: 1 Chez les patients sans visite du mois 15, les données ont été imputées selon la méthode d'imputation multiple.
Danish: 1Data for patienter uden et besøg ved måned 15 blev beregnet ved hjælp af den multiple imputeringssmetode 2Error bars angiver +/- standardfejl
French: Une sédation peut être nécessaire pour administrer Spinraza en fonction de l'état clinique du patient.
Danish: Det kan være nødvendigt at bedøve for at administrere Spinraza.
French: Comment Spinraza est-il administré
Danish: Hvor længe skal Spinraza bruges
French: Si le flacon est sorti de l'emballage d'origine, la durée totale combinée hors du réfrigérateur ne doit pas excéder 30 heures à une température ne dépassant pas 25 °C.
Danish: Hvis Spinraza tages ud af den originale yderkarton, bør den totale, kombinerede tid ude af køleskabet ikke overskride 30 timer ved en temperatur, der ikke overskrider 25 °C.
French: Variation des moyennes des MC du score HFMSE par rapport au score initial
Danish: Ændring i mindste kvadraters gennemsnit for HFMSE fra baseline
French: En l'absence de réfrigérateur, Spinraza peut être conservé dans sa boîte d'origine à l'abri de la lumière à une température ne dépassant pas 30 °C pendant 14 jours au maximum.
Danish: Hvis der ikke er et tilgængeligt køleskab, kan Spinraza opbevares i den originale yderkarton beskyttet mod lys ved eller under 30 °C i op til 14 dage.
French: Dans la majorité des cas, ces effets indésirables sont observés dans les 72 heures suivant la ponction lombaire.
Danish: Størstedelen af disse bivirkninger indberettes inden for 72 timer efter proceduren.
French: Les patients atteints de SMA de type III ont présenté une amélioration moyenne du score HFMSE par rapport au score initial de 1,3 point (ET 1,87, n = 16) au jour 253 et de 1,2 point (ET 4,64, n = 11) au jour 1 050.
Danish: Patienter med type III SMA viste en gennemsnitlig forbedring fra baseline HFMSE-score på 1,3 (SD 1,87, n=16) på dag 253 og 1,2 (SD 4,64, n=11) på dag 1050.
French: Chez les patients atteints de SMA de type II, le test RULM a montré une amélioration moyenne de 1,9 point (ET 2,68, n = 11) au jour 253 et de 3,5 points (ET 3,32, n = 9) au jour 1 050.
Danish: Hos patienter med Type II SMA blev Upper Limb Module-testen udført med en gennemsnitlig forbedring på 1,9 (SD 2,68, n=11) på dag 253 og 3,5 (SD 3,32, n=9) på dag 1050.
French: L'échographie (ou une autre technique d'imagerie) peut être envisagée à l'appréciation du médecin pour guider l'injection intrathécale de Spinraza.
Danish: Anvendelse af ultralyd eller andre teknikker til billeddannelse til at guide intratekal administration af Spinraza kan overvejes efter lægens vurdering.
French: Le score total moyen était de 26,4 (ET 11,91) au jour 253 et de 31,3 (ET 13,02) au jour 1 050, sans plateau constaté.
Danish: Den gennemsnitlige totale score var 26,4 (SD 11,91) på dag 253 og 31,3 (SD 13,02) på dag 1050.
French: 1 L'étude CS4 a été arrêtée après une analyse statistique positive du critère d'évaluation principal lors de l'analyse intermédiaire (une amélioration statistiquement significative du score HFMSE par rapport au score initial a été observée chez les patients traités par Spinraza comparativement aux patients recevant le traitement simulé [Spinraza versus traitement simulé : 4,0 versus -1,9 ; p = 0,0000002]).
Danish: 1CS4 blev stoppet efter en positiv statistisk analyse af det primære endepunkt ved interimanalysen (statistisk signifikant forbedring fra baseline-HFMSE-score blev observeret hos Spinraza-behandlede patienter sammenlignet med sham-kontrolpatienterne (Spinraza vs. sham-kontrol: 4,0 vs. -1,9; p=0,0000002)) 2Vurderet ved hjælp af Intent to Treat-populationen (Spinraza n=84; Sham-kontrol n=42); data for patienter uden et besøg ved måned 15 blev beregnet ved hjælp af den multiple imputeringsmetode 3Mindste kvadraters gennemsnit
French: Spinraza est administré par voie intrathécale par ponction lombaire.
Danish: Spinraza er til intratekal anvendelse ved lumbalpunktur.
French: (IC à 95 % : 45,6 ; 68,1) p = 0,00065
Danish: 56,8 % (95 % CI:45,6; 68,1) P=0,00065
French: Chaque flacon de 5 mL contient du nusinersen sodique équivalant à 12 mg de nusinersen.
Danish: Hvert 5 ml hætteglas indeholder nusinersennatrium svarende til 12 mg nusinersen.
French: Avant l'administration de Spinraza, il est recommandé de prélever le volume de LCR équivalent au volume de Spinraza à injecter.
Danish: Det anbefales, at et volumen af CSF, der svarer til det volumen Spinraza, der skal injiceres, udtages før administration af Spinraza.
French: Lors de l'analyse finale, le pourcentage de patients ayant atteint la définition de répondeur en termes d'étapes du développement moteur était significativement plus élevé dans le groupe Spinraza (51 %) que dans le groupe de traitement simulé (0 %) (p < 0,0001).
Danish: Ved den endelige analyse opnåede en statistisk signifikant større procentdel af patienter definitionen på motorisk milepæl-respons i Spinraza-gruppen (51 %) sammenlignet med sham-kontrolgruppen
French: Tableau 2 : Résultats des critères d'évaluation principal et secondaires lors de l'analyse finale
Danish: Tabel 2: Primære og sekundære endepunkter ved den endelig analyse - studie CS3B Effekt
French: En prenant en compte le bénéfice de l'allaitement pour l'enfant au regard du bénéfice du traitement pour la femme, il doit être décidé soit d'interrompre l'allaitement soit d'interrompre/de ne pas utiliser le traitement avec Spinraza.
Danish: Det skal besluttes, om amning eller behandling med Spinraza skal ophøre, idet der tages højde for fordelene ved amning for barnet i forhold til de terapeutiske fordele for moderen.
French: Ponction lombaire
Danish: Lumbalpunkturprocedure
French: Variation du score CHOP INTEND par rapport au score initial
Danish: CHOP INTEND ændring fra baseline
French: Le critère d'évaluation principal était le pourcentage de patients présentant une amélioration dans une ou plusieurs catégories d'étapes du développement moteur (selon l'échelle HINE section 2 : augmentation ≥ 2 points [ou score maximal] de la capacité à donner des coups de pied ou de la préhension volontaire OU augmentation ≥ 1 point pour les étapes du développement moteur contrôle de la tête, se retourner, s'asseoir, marcher à quatre pattes, se tenir debout ou marcher).
Danish: Det primære endepunkt var andelen af patienter, der oplevede forbedring i en eller flere kategorier af motoriske milepæle (i henhold til HINE afsnit 2: ≥2 point forbedring [eller maksimal score] i evnen til
French: En cas de doute, adressez-vous à votre médecin ou infirmier/ère avant que vous ou votre enfant receviez Spinraza.
Danish: Kontakt lægen eller sundhedspersonalet, før du eller dit barn får Spinraza, hvis du er i tvivl.
French: Avant l'administration de Spinraza, il est recommandé de prélever le volume de liquide céphalo-rachidien (LCR) équivalent au volume de Spinraza à injecter.
Danish: Det anbefales, at et volumen af cerebrospinalvæske (cerebral spinal fluid, CSF), som svarer til det volumen Spinraza, der skal injiceres, fjernes før administration af Spinraza.
French: - Chaque flacon de 5 mL du nusinersen sodique équivalant à 12 mg de nusinersen.
Danish: - Hvert 5 ml hætteglas indeholder nusinersennatrium svarende til 12 mg nusinersen.
French: Le traitement doit se poursuivre aussi longtemps que le patient en tire un bénéfice.
Danish: Behandlingen bør fortsættes, så længe det er til fordel for patienten.
French: La Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide dans toute l'Union européenne pour Spinraza, le 30 mai 2017.
Danish: Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske Union for Spinraza den 30. maj 2017.
French: La première dose doit être suivie de 3 doses supplémentaires après 2, 4 et 9 semaines, et une dose est administrée ensuite tous les 4 mois.
Danish: Den første dosis skal efterfølges af 3 yderligere doser efter 2, 4 og 9 uger og derefter én dosis hver 4. måned.
French: Celle-ci remplace la protéine manquante, atténuant ainsi les symptômes de la maladie.
Danish: Det erstatter det manglende protein og mindsker derved symptomerne på sygdommen.
French: Dans son évaluation, l'Agence européenne des médicaments a reconnu la gravité de la maladie et le besoin urgent de traitements efficaces.
Danish: I sin vurdering erkendte Det Europæiske Lægemiddelagentur sygdommens alvorlige karakter og det tvingende behov for effektiv behandling.
French: Le présent document est un résumé du rapport européen public d'évaluation (EPAR) relatif à Spinraza.
Danish: Dette dokument er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Spinraza.
French: Chez les bébés, certains effets indésirables n'ont pas pu être évalués, les bébés étant incapables de les exprimer.
Danish: Hos spædbørn kunne nogle bivirkninger ikke vurderes, da de ikke kunne give udtryk for dem.
French: La maladie est liée à un défaut sur le chromosome 5q et les symptômes débutent généralement peu après la naissance.
Danish: Sygdommen skyldes en fejl i kromosom 5q, og symptomerne begynder normalt kort efter fødslen.
French: La dose recommandée est de 12 mg (un flacon), administrée le plus tôt possible au patient une fois que le diagnostic de SMA a été posé.
Danish: Den anbefalede dosis er 12 mg (ét hætteglas), hurtigst muligt efter at patienten har fået stillet diagnosen SMA.
French: Bien que le médicament n'ait pas été testé chez les patients présentant les formes les plus sévères et les formes les plus légères de SMA, il devrait apporter des bénéfices similaires à ces patients.
Danish: Lægemidlet blev ikke afprøvet hos patienter med hverken de sværeste eller de letteste former for SMA, men forventes at give tilsvarende fordele for sådanne patienter.
French: Il a été démontré que Spinraza donnait lieu à des améliorations cliniquement significatives chez les jeunes enfants malades à différents degrés de gravité de la maladie.
Danish: Det er påvist, at Spinraza fører til klinisk betydningsfuld bedring hos små børn med forskellige sværhedsgrader af sygdommen.
French: La société qui commercialise Spinraza terminera les études en cours sur l'efficacité et la sécurité à long terme du médicament chez les patients qui présentent déjà des symptômes de SMA et chez les patients qui ne présentent pas encore de symptômes.
Danish: Virksomheden, der markedsfører Spinraza, vil fuldføre igangværende undersøgelser af lægemidlets langsigtede sikkerhed og virkning hos patienter med symptomer på SMA og patienter, der endnu er symptomfrie.
French: De plus, la plupart des bébés traités par Spinraza ont survécu plus longtemps et ont eu besoin d'une assistance respiratoire plus tard que ceux recevant le placebo.
Danish: De fleste spædbørn, som blev behandlet med Spinraza, overlevede desuden længere og klarede sig længere uden åndedrætsstøtte end dem, der fik placebo.
French: L'EPAR complet relatif à Spinraza est disponible sur le site web de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Danish: Den fuldstændige EPAR for Spinraza findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
French: Il est administré par injection intrathécale (dans le bas du dos, directement dans la colonne vertébrale) par un médecin ou du personnel infirmier expérimenté dans la réalisation de cette intervention.
Danish: Det gives ved indsprøjtning nederst på ryggen direkte i rygsøjlen (intratekal injektion) af en læge eller sygeplejerske med erfaring i at udføre denne procedure.
French: Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Spinraza?
Danish: Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Spinraza?
French: L'Agence a dès lors estimé que les bénéfices de Spinraza sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée.
Danish: Agenturet konkluderede derfor, at fordelene ved Spinraza opvejer risiciene, og anbefalede, at det godkendes til anvendelse i EU.
French: Une étude principale, incluant 121 bébés (âgés en moyenne de 7 mois) atteints de SMA, a montré que Spinraza est efficace pour améliorer le mouvement par rapport au placebo (injection simulée).
Danish: Én hovedundersøgelse, der omfattede 121 spædbørn (med en gennemsnitsalder på 7 måneder) med SMA, viste, at Spinraza er effektivt til at forbedre motorikken sammenlignet med placebo (skininjektion).
French: Spinraza n'est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être instauré par un médecin expérimenté dans le traitement de la SMA.
Danish: Spinraza udleveres kun efter recept, og behandlingen bør iværksættes af en læge med erfaring i behandling af SMA.
French: Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins relatif à Spinraza est disponible sur le site web de l'Agence, sous: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Danish: Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Spinraza findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
French: Après un an de traitement, 51 % des bébés recevant Spinraza (37 sur 73) ont fait des progrès dans les étapes du développement moteur contrôle de la tête, se retourner, s'asseoir, marcher à quatre pattes, se tenir debout et marcher, alors qu'aucun progrès similaire n'a été observé chez aucun des bébés ayant reçu le placebo.
Danish: Efter ét års behandling udviste 51 % af de spædbørn, der fik Spinraza (37 ud af 73), fremskridt med hensyn til at kontrollere hovedet, rulle, sidde, kravle, stå og gå, hvorimod der ikke var de samme fremskridt hos nogen af de spædbørn, der fik placebo.
French: Spinraza contient le principe actif nusinersen.
Danish: Spinraza indeholder det aktive stof nusinersen.
French: Autres informations relatives à Spinraza:
Danish: Andre oplysninger om Spinraza
French: Pourquoi Spinraza est-il approuvé?
Danish: Hvorfor blev Spinraza godkendt?
French: Une autre étude a évalué l'efficacité de Spinraza chez les enfants dont la SMA était moins sévère et diagnostiquée à un stade ultérieur (âge moyen de 3 ans).
Danish: I en anden undersøgelse vurderedes Spinrazas virkning hos børn med mindre svær SMA, som var diagnosticeret senere (gennemsnitsalder 3 år).
French: Après 15 mois de traitement, 57% des enfants recevant Spinraza présentaient une amélioration de leurs mouvements, contre 26% des enfants sous placebo.
Danish: Efter 15 måneders behandling sås der hos 57 % af de børn, der fik Spinraza, forbedret motorik sammenlignet med 26 % af de børn, der fik placebo.
French: On pense que ces effets indésirables sont provoqués par les injections dans la colonne vertébrale utilisées pour administrer le médicament.
Danish: Bivirkningerne antages at skyldes de injektioner i rygraden, som anvendes til at give lægemidlet.
French: Il ne vise pas à fournir des conseils pratiques sur la façon d'utiliser Spinraza.
Danish: Det er ikke en praktisk vejledning i, hvordan Spinraza bør anvendes.
French: Les effets indésirables les plus couramment observés sous Spinraza (qui peuvent toucher plus d'une personne sur 10) sont les suivants: maux de tête, maux de dos et vomissements.
Danish: De hyppigste bivirkninger ved Spinraza (som optræder hos mere end 1 ud af 10 patienter) er hovedpine, rygsmerter og opkastning.
French: La protéine SMN est fabriquée à partir de deux gènes, SMN1 et SMN2.
Danish: Til dannelsen af SMN-proteinet medvirker to gener, SMN1 og SMN2.
French: Pour plus d'informations sur le traitement par Spinraza, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Danish: Hvis du ønsker yderligere oplysninger om behandling med Spinraza, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR) eller kontakte din læge eller dit apotek.
French: Spinraza est un médicament utilisé pour le traitement de l'amyotrophie spinale 5q (SMA), une maladie génétique qui provoque une faiblesse et une fonte des muscles, y compris des muscles des poumons.
Danish: Spinraza er et lægemiddel, der anvendes til behandling den genetiske sygdom 5q spinal muskelatrofi (SMA), der forårsager svaghed og svind af musklerne, herunder vejrtrækningsmusklerne.
French: Spinraza est un oligonucléotide antisens synthétique (un type de matériel génétique) qui permet au gène SMN2 de produire une protéine de pleine longueur, capable de fonctionner normalement.
Danish: Spinraza er et syntetisk antisense-oligonukleotid (en art genetisk materiale), som gør det muligt for SMN2-genet at producere et protein i fuld længde, der virker normalt.
French: Les patients atteints de SMA sont dépourvus du gène SMN1 mais possèdent le gène SMN2, qui produit principalement une protéine SMN courte qui ne fonctionne pas aussi bien qu'une protéine de pleine longueur.
Danish: Patienter med SMA mangler SMN1-genet, men har SMN2-genet, der som regel producerer et kort SMN-protein, som ikke virker lige så godt som et protein i fuld længde.