FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Patients with an acute illness (e.g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
German: Bei Patienten, bei denen zum Infusionszeitpunkt eine akute Krankheit (z. B. Lungenentzündung, Sepsis) vorliegt, scheint das Risiko infusionsbedingter Reaktionen erhöht zu sein.
English: Careful consideration should be given to the patient's clinical status prior to administration of Myozyme.
German: Vor der Verabreichung von Myozyme sollte der klinische Zustand des Patienten sorgfältig begutachtet werden.
English: IARs are defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
German: Infusionsbedingte Reaktionen sind definiert als jede in Zusammenhang stehende Nebenwirkung, die während oder in den Stunden nach der Infusion auftritt.
English: A small number of patients (<1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
German: Beschreibung ausgewählter unerwünschter Ereignisse In klinischen Studien und unter kommerziellem Einsatz von Myozyme kam es bei einer geringen Anzahl von Patienten (< 1 %) während der Infusion zum anaphylaktischen Schock und/oder Herzstillstand, was lebenserhaltende Maßnahmen erforderlich machte.
English: The recommended dose regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks.
German: Die empfohlene Dosis für Alglucosidase alfa liegt bei 20 mg/kg Körpergewicht bei Anwendung einmal alle 2 Wochen.
English: Use of ITI and alglucosidase alfa has been evaluated in 1 clinical trial and a retrospective chart review of patients naïve to ERT at the initiation of treatment and 1 clinical trial of patients already receiving alglucosidase alfa at time of initiating ITI.
German: Die Induktion einer Immuntoleranz und die Anwendung von Alglucosidase alfa wurde in einer klinischen Studie und einer retrospektiven Datenanalyse von Patienten untersucht, die bis zur Einleitung der ITI keine Enzymersatztherapie erhalten hatten, sowie in einer klinischen Studie mit Patienten, die zu diesem Zeitpunkt bereits Alglucosidase alfa erhielten.
English: Nephrotic syndrome as well as severe cutaneous reactions, possibly immune mediated, have been reported with alglucosidase alfa including ulcerative and necrotizing skin lesions (see section 4.4).
German: Das Auftreten eines nephrotisches Syndroms sowie schwerer kutaner Reaktionen, möglicherweise immunvermittelt, einschließlich ulzerativ-nekrotisierender Hautläsionen, wurden im Zusammenhang mit Alglucosidase alfa berichtet (siehe Abschnitt 4.4).
English: Other medicines and Myozyme
German: Anwendung von Myozyme zusammen mit anderen Arzneimitteln
English: Respiratory, thoracic and mediastinal disorders very common
German: Erkrankungen der Atemwege, des Brustraums und Mediastinums sehr häufig Tachypnoe Husten häufig
English: Some patients have been successfully rechallenged and continued to receive alglucosidase alfa under close clinical supervision.
German: Bei einigen Patienten verlief eine erneute Verabreichung erfolgreich, so dass die Verabreichung von Alglucosidase alfa bei ihnen unter engmaschiger klinischer Überwachung fortgesetzt werden konnte.
English: Instructions for proper use
German: HINWEISE FÜR DEN GEBRAUCH
English: These proportions were maintained up to the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 1 to 168 weeks; mean follow-up period of 109 weeks).
German: Dieses Verhältnis konnte bis zum Ende der Studie aufrechterhalten werden (mit einer individuellen Behandlungsdauer der einzelnen Patienten zwischen 1 und 168 Wochen;
English: Respiratory arrest Apnea
German: Atemstillstand Apnoe
English: • sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339)
German: • Natriumdihydrogenphosphat-Monohydrat (E 339)
English: At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 10 patients, of which 9 decreased to within normal limits.
German: Nach 104 Wochen der Behandlungen lagen LVM-Messungen für 10 Patienten vor, bei 9 Patienten konnten Normwerte des LVM erreicht werden.
English: The powder is white to off-white.
German: Das Lyophilisat ist ein weißes bis cremefarbenes Pulver.
English: Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/kg after at least 26 weeks of treatment.
German: Die Patienten erhielten einmal alle zwei Wochen über einen Zeitraum von 52 Wochen Myozyme in einer Dosierung von 20 mg/kg Körpergewicht, ausgenommen 8 Patienten, die 40 mg/kg Körpergewicht nach frühestens 26 Behandlungswochen erhielten.
English: How to store Myozyme
German: Wie ist Myozyme aufzubewahren?
English: • Administration
German: • Anwendung
English: • disodium phosphate heptahydrate (E339)
German: • Dinatriumphosphat-Heptahydrat (E 339)
English: Some IgE positive patients were successfully rechallenged with Myozyme using a slower infusion rate at lower initial doses and have continued to receive Myozyme under close clinical supervision.
German: Bei einigen IgE-positiven Patienten verlief die erneute Myozyme-Gabe erfolgreich, wenn eine langsamere Infusionsgeschwindigkeit bei niedrigeren Anfangsdosen zur Anwendung kam.
English: Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid αglucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
German: Glucosidase (GAA), einer natürlich vorkommenden lysosomalen Hydrolase, die für den Umbau von lysosomalem Glykogen in Glukose zuständig ist.
English: Oxygen saturation decreased common Heart rate increased Blood pressure increased
German: Pulsschlag Erhöhter Blutdruck Erhöhte
English: This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge.
German: Diese ist folgendermaßen weiter zu verdünnen: Ziehen Sie mit einer Spritze mit einem Kanülendurchmesser von maximal 20 Gauge langsam so viel der rekonstituierten Lösung aus den Durchstechflaschen auf, bis das für die Dosierung des Patienten erforderliche Volumen erreicht ist.
English: Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection.
German: Spritzen Sie langsam das rekonstituierte Myozyme direkt in die 0,9%ige Natriumchlorid-Infusionslösung (9 mg/ml).
English: Oxygen saturation decreased
German: Verminderte Sauerstoffsättigung Erhöhter
English: After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
German: Nach 52-wöchiger Behandlung waren alle 18 mit Myozyme behandelten Patienten am Leben und 15 dieser 18 Patienten kamen ohne Beatmung aus.
English: Additional adverse reactions4
German: Weitere unerwünschte Ereignisse4
English: Patients should be monitored for signs and symptoms of systemic immune-mediated reactions involving skin and other organs while receiving alglucosidase alfa.
German: Patienten sollten während der Behandlung mit Algucosidase alfa auf Anzeichen und Symptome für systemische immunvermittelte Reaktionen, von denen die Haut sowie andere Organe betroffen sein können, überwacht werden.
English: Symptoms of such reactions include low blood pressure, very fast heart rate, difficulty breathing, vomiting, facial, lip or tongue swelling, hives or rash.
German: Symptome derartiger Reaktionen sind unter anderem niedriger Blutdruck, sehr schneller Pulsschlag, Atembeschwerden, Erbrechen, Schwellung des Gesichts, der Lippen oder der Zunge, Nesselsucht oder Hautausschlag.
English: Each vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
German: Jede Durchstechflasche enthält 50 mg Alglucosidase alfa.
English: Serious and life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been reported in infantile- and late-onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8).
German: Bei Patienten mit Morbus Pompe wurden bei der infantilen, juvenilen und adulten Verlaufsform während der Myozyme-Infusionen schwere und lebensbedrohliche anaphylaktische Reaktionen berichtet, einschließlich anaphylaktischer Schocks (siehe Abschnitt 4.8).
English: One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
German: Eine Durchstechflasche enthält 50 mg Alglucosidase alfa.
English: • Tremor
German: • Zittern
English: The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a randomized, double-blind, placebo-controlled study in 90 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 10 to 70 years at initiation of treatment and were all naive to enzyme replacement therapy.
German: klinische Pivot-Studie Die Sicherheit und Wirksamkeit von Myozyme wurde in einer randomisierten, doppelblinden, plazebo-kontrollierten Studie an 90 Patienten mit Morbus Pompe mit später Verlaufsform untersucht, die bei Aufnahme der Behandlung zwischen 10 und 70 Jahre alt und nicht vorher mit Enzymersatztherapie behandelt worden waren.
English: Peripheral coldness Infusion site pain Infusion site reaction Infusion site swelling Infusion site induration
German: Gliedmaßen Schmerzen an der Infusionsstelle Reaktion an der Infusionsstelle Schwellung an der Infusionsstelle Induration an der Infusionsstelle Extravasat an der Infusionsstelle
English: Tabulated list of adverse reactions
German: Tabellarische Auflistung der unerwünschten Ereignisse
English: At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 8 patients, of which 5 decreased to within normal limits.
German: Nach 104 Wochen der Behandlung lagen Messergebnisse der LVM bei insgesamt 8 Patienten vor, bei 5 Patienten wurden Normwerte erreicht.
English: • Increased breathing rate
German: • Erhöhter Puls
English: • Agitation
German: • Unruhe
English: When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
German: Bei Rekonstitution gemäß obiger Anweisung enthält die rekonstituierte Lösung in der Durchstechflasche 5 mg Alglucosidase alfa pro ml.
English: After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
German: Nach 52 Behandlungswochen erreichten 14 der 18 Patienten (77,8 %) stabile oder verbesserte altersentsprechende Perzentilen für das Gewicht (oberhalb der 3.
English: Also remove an equal volume of sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
German: Entnehmen Sie außerdem diejenige Volumenmenge an 0,9%iger NatriumchloridInfusionslösung (9 mg/ml) aus dem Beutel, die durch das rekonstituierte Myozyme ersetzt wird.
English: Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion
German: Myozyme 50 mg Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung
English: Severe cutaneous reactions, possibly immune mediated, have been reported with alglucosidase alfa, including ulcerative and necrotizing skin lesions (see section 4.8).
German: Schwere kutane Reaktionen, möglicherweise immunvermittelt, einschließlich ulzerativnekrotisierender Hautläsionen, wurden im Zusammenhang mit Alglucosidase alfa berichtet (siehe Abschnitt 4.8).
English: Note: Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
German: Diese beinhaltet die Behandlung als zeitvariierende Kovariate, das Alter zum Zeitpunkt der Diagnose und das Alter bei Symptombeginn.
English: Median Week 78/Last Observation Mean ± s.d.
German: Woche 78/letzte Erhebung
English: Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge.
German: Den Inhalt jeder 50-mg-Durchstechflasche Myozyme mit einer Spritze mit einem Kanülendurchmesser von maximal 20 Gauge mit 10,3 ml Wasser für Injektionszwecke rekonstituieren.
English: After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa per ml and after dilution the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ml.
German: Nach der Rekonstitution enthält die Lösung 5 mg Alglucosidase alfa pro ml und nach der Verdünnung variiert die Konzentration zwischen 0,5 mg/ml und 4 mg/ml.
English: Based on these results the 20 mg/kg qow dose is recommended.
German: Basierend auf diesen Ergebnissen wird eine Dosis von 20 mg/kg Körpergewicht jede zweite Woche empfohlen.
English: Immune system disorders common
German: Erkrankungen des Immunsystems häufig
English: A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/kg) to experience more symptoms when developing IARs.
German: Bei infantilen Patienten, die mit einer höheren Dosis (40 mg/kg Körpergewicht) behandelt wurden, ließ sich eine Tendenz beobachten, dass es zu häufigeren infusionsbedingten Reaktionen kam.
English: The remaining 7 patients made no clinically significant motor gains or were unable to sustain the motor gains made and had very limited motor movement by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 142 weeks; mean follow-up period of 103 weeks).
German: sie konnten die erreichte Zunahme der motorischen Funktion nicht aufrechterhalten und ihre motorische Funktion war nach der letzten Studienuntersuchung sehr begrenzt (mit einer individuellen Behandlungsdauer der einzelnen Patienten zwischen 52 und 142 Wochen;
English: Pompe disease
German: Morbus Pompe
English: As measured by motor performance age-equivalent scores of the Alberta Infant Motor Scale (AIMS), seven of the 18 patients made motor development gains during the study and were walking independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 130 weeks; mean follow-up period of 94 weeks).
German: Sieben der 18 Patienten zeigten während der Studie eine Zunahme der motorischen Funktion, gemessen als altersentsprechende motorische Leistung nach dem Alberta Infant Motor Scale (AIMS), und konnten nach der letzten Studienuntersuchung selbstständig gehen (mit einer individuellen Behandlungsdauer der einzelnen Patienten zwischen 52 und 130 Wochen;
English: Tachycardia common Cyanosis not known
German: Zyanose nicht bekannt
English: Keep this medicine out of the sight and reach of children Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label after ‘EXP'.
German: Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Etikett nach „Verw.
English: You should not be given Myozyme during pregnancy unless clearly necessary.
German: Sofern nicht absolut erforderlich, sollte Myozyme nicht während der Schwangerschaft verabreicht werden.
English: The co-primary efficacy outcome assessments were distance walked (meters) in 6 minutes (6-Minute Walk Test, 6MWT) and FVC (Forced Vital Capacity) % predicted in the sitting position.
German: 6-minütiger Gehtest, 6MWT) und die FVC (forcierte Vitalkapazität) in % des vorhergesagten Normalwerts in sitzender Position.
English: After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 12 patients with available data and was within normal limits in 6 of 12 patients.
German: Nach 52 Behandlungswochen wiesen alle 12 Patienten mit erhebbaren Messergebnissen eine Abnahme der LVM gegenüber dem Ausgangswert auf, und bei 6 von 12 Patienten zeigten sich Werte im Normbereich.
English: Patients with Pompe disease treated with immunosuppressive agents maybe at further increased risk of developing severe infections and vigilance is recommended.
German: Die Behandlung mit Immunsuppressiva bei Patienten mit Morbus Pompe könnte zudem das Risiko für die Entwicklung schwerer Infektionen erhöhen.
English: Patients with late-onset Pompe disease typically present with progressive myopathy, predominantly of the proximal muscles in the pelvic and shoulder girdles, and varying degrees of respiratory involvement, ultimately progressing to profound disability and/or the need for ventilatory support.
German: Patienten mit der späten Verlaufsform des Morbus Pompe werden normalerweise mit einer progressiven Myopathie vorstellig, hauptsächlich der proximalen Muskeln im Becken- und Schultergürtel, und einer unterschiedlich starken Beteiligung der Atemfunktion.
English: OTHER
German: NL
English: Of the 21 patients, 16 survived through the end of this study, with a median time from ERT initiation to last assessment of 44.6 months (range: 5.7 to 105.47); 5 patients died due to respiratory failure and disease progression, all of whom were ERTnaïve at the start of ERT+ITI treatment.
German: Von den 21 Patienten waren 16 zum Studienende am Leben, wobei die Zeitspanne von der Einleitung der Enzymersatztherapie bis zur letzten Untersuchung in der Studie im Median 44,6 Monate (von 5,7 bis 105,47 Monate) betrug.
English: Six of the 11 patients with available data continued to make motor development gains beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 58 to 168 weeks; mean follow-up period of 121 weeks), including 3 patients ambulatory and 3 patients with only functional sitting skills by the last study visit.
German: Sechs der 11 Patienten mit vorhandenen Daten erreichten nach Woche 52 eine weitere Zunahme der motorischen Funktion (mit einer individuellen Behandlungsdauer der einzelnen Patienten zwischen 58 und 168 Wochen;
English: Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
German: Ein Mangel an diesem Enzym führt zur Ansammlung von Glykogen in verschiedenen Geweben, insbesondere im Herzmuskel, der Atem- und der Skelettmuskulatur.
English: The pharmacokinetics of alglucosidase alfa were also evaluated in a separate trial in 21 patients with infantile-onset Pompe disease (all aged between 6 months and 3.5 years at treatment-onset) who received doses of 20 mg/kg of alglucosidase alfa.
German: Die Pharmakokinetik von Alglucosidase alfa wurde zusätzlich in einer separaten Studie an 21 MorbusPompe-Patienten mit infantiler Verlaufsform untersucht (alle waren zu Behandlungsbeginn zwischen 6 Monaten und 3,5 Jahren alt).
English: Genzyme Europe B.V. Paasheuvelweg 25
German: Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Niederlande
English: An additional 4 patients made motor development gains during the study and were sitting independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks), although they did not have functional use of the legs.
German: Weitere 4 Patienten zeigten während der Studie eine Zunahme der motorischen Funktion und konnten bis zu der letzten Studienuntersuchung selbstständig sitzen (mit einer individuellen Behandlungsdauer der einzelnen Patienten zwischen 78 und 130 Wochen;
English: After dilution, an immediate use is recommended.
German: Es wird empfohlen, die Lösung unmittelbar nach der Verdünnung zu verwenden.
English: 11 out of 15 patients had further improved head circumference-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks).
German: mittlerer Nachkontrollzeitraum von 113 Wochen) und bei 11 von 15 Patienten hat sich die altersentsprechende Perzentile für den Kopfumfang weiter verbessert (mit einer individuellen Behandlungsdauer der einzelnen Patienten zwischen 90 und 130 Wochen;
English: Respiratory distress Bronchospasm Wheezing Pharyngeal oedema Dyspnoea Tachypnoea Throat tightness Stridor
German: Atemnot Bronchospasmus Keuchen Pharyngeale Ödeme
English: • Decreased heart rate
German: • Erniedrigter Puls
English: • Muscle spasms
German: • Gelenkschmerz
English: At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support.
German: mittlerer Nachkontrollzeitraum von 119 Wochen) waren 14 der 16 Patienten am Leben und 9 dieser 16 Patienten bedurften keiner invasiven Beatmung.
English: • Severe ulcerative lesions of the skin
German: • Schwere geschwürähnliche Hautschädigungen
English: Late-onset Pompe disease2
German: Morbus Pompe, späte Verlaufsform2
English: Cardiac disorders very common
German: Herzerkrankungen sehr häufig Tachykardie häufig
English: • Redness of the skin
German: • Bläuliche Verfärbung der Haut
English: Face edema Feeling hot Pyrexia
German: Schmerzen im Brustbereich Gesichtsödem Hitzegefühl Pyrexie
English: A limited number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing.
German: In In-vitro-Tests ließ sich eine inhibierende Wirkung bei einer begrenzten Zahl von IgGAntikörper-postitven Studienteilnehmern nachweisen.
English: Patients were randomized to receive either 20 mg/kg or 40 mg/kg once every two weeks for a period of 52 weeks.
German: Die Patienten wurden randomisiert und erhielten über einen Zeitraum von 52 Wochen einmal alle zwei Wochen entweder 20 mg/kg Körpergewicht oder 40 mg/kg Körpergewicht Myozyme.
English: Batch
German: Abk.
English: • Feeling hot
German: • Hitzegefühl
English: General disorders and administration site conditions very common
German: Allgemeine Erkrankungen und Beschwerden am Verabreichungsort sehr häufig Pyrexie häufig
English: Mean ± s.d.
German: z o.o.
English: Renal and urinary disorders not known
German: Erkrankungen der Nieren und Harnwege nicht bekannt
English: The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit.
German: Bei den übrigen 5 Patienten war nach Woche 52 keine signifikante Veränderung der motorischen Funktion zu beobachten (mit einer individuellen Behandlungsdauer der einzelnen Patienten zwischen 104 und 168 Wochen;
English: • Dilution
German: • Verdünnung
English: Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection and then administered by intravenous infusion.
German: Anschließend wird die rekonstituierte Lösung mit 0,9 %iger Natriumchlorid-Infusionslösung (9 mg/ml) verdünnt und danach durch intravenöse Infusion verabreicht.
English: Treatment Effect Hazard Ratio
German: Behandlungseffekt, Risikoverhältnis
English: Take care when driving or using any tools or machines shortly after infusion of Myozyme, since you may experience dizziness.
German: Vorsicht ist geboten, da kurz nach der Myozyme-Infusion Schwindel auftreten kann, der die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Werkzeugen oder Maschinen beeinträchtigen kann.
English: The pharmacokinetics of alglucosidase alfa were evaluated in a trial in 5 patients with late-onset Pompe disease aged 6-15 years who received 20 mg/kg alglucosidase alfa once every two weeks.
German: Die Patienten im Alter zwischen sechs und 15 Jahren erhielten Alglucosidase alfa einmal alle zwei Wochen in einer Dosierung von 20 mg/kg Körpergewicht.
English: What you need to know before you are given Myozyme Do not use Myozyme:
German: Was sollten Sie vor der Anwendung von Myozyme beachten?