FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: As with other enzyme replacement therapies, velmanase alfa does not cross the blood-brain-barrier.
Portuguese: À semelhança de outras terapêuticas de substituição enzimática, a velmanase alfa não atravessa a barreira hemato-encefálica.
English: Use of velmanase alfa in the age group 6 to 17 years is supported by evidence from clinical studies in paediatric (19 out of 33 patients) and adult patients.
Portuguese: A utilização de velmanase alfa no grupo etário dos 6 aos 17 anos é confirmada pela evidência obtida nos estudos clínicos em doentes pediátricos (19 de um total de 33 doentes) e adultos.
English: Overall effects of treatment were evaluated in the domains of pharmacodynamics (reduction of serum oligosaccharides), functional (three-minute stair climbing test (3MSCT), six-minute walking test (6MWT), and forced vital capacity (FVC) % predicted) and quality of life (childhood health assessment questionnaire (CHAQ) disability index (DI) and CHAQ VAS pain (visual analogue scale)).
Portuguese: Os efeitos globais do tratamento foram avaliados nos domínios da farmacodinâmica (redução sérica de oligossacáridos), funcional (prova de subir escadas de três minutos [3MSCT], prova de marcha de seis minutos [6MWT] e capacidade vital forçada (FVC) % prevista) e qualidade de vida (índice de incapacidade pelo questionário de avaliação da saúde em crianças (childhood health assessment questionnaire - CHAQ) e dor pelo CHAQ-VAS (escala analógica visual)).
English: Velmanase alfa is intended to supplement or replace natural alpha-mannosidase, an enzyme that catalyses the sequential degradation of hybrid and complex high-mannose oligosaccharides in the lysosome, reducing the amount of accumulated mannose-rich oligosaccharides.
Portuguese: A velmanase alfa destina-se a suplementar ou a substituir a alfa-manosidase natural, uma enzima que catalisa a degradação sequencial de oligossacáridos ricos em manose, complexos e híbridos, no lisosoma, reduzindo a quantidade de oligossacáridos ricos em manose acumulados.
English: The recommended dose of Lamzede is 1 mg/kg of body weight given once every week.
Portuguese: A dose recomendada de Lamzede é de 1 mg/kg de peso corporal, administrada uma vez por semana.
English: There is no experience with overdose of velmanase alfa.
Portuguese: Não existe experiência com sobredosagem de velmanase alfa.
English: The IRRs observed in clinical studies of velmanase alfa were characterised by a rapid onset of symptoms and were of mild to moderate severity.
Portuguese: As RRP observadas em estudos clínicos da velmanase alfa foram caracterizadas por um início rápido de sintomas e a sua gravidade foi ligeira a moderada.
English: Frequency is defined as very common (≥1/10),
Portuguese: frequência é definida como muito frequentes (≥ 1/10), frequentes (≥ 1/100, < 1/10), pouco frequentes
English: Bradycardia
Portuguese: Bradicardia
English: Lamzede is administered through intravenous infusion.
Portuguese: Lamzede é administrado por perfusão intravenosa.
English: The recommended dose regimen is 1 mg/kg of body weight administered once every week by intravenous infusion at a controlled speed.
Portuguese: O regime posológico recomendado é de 1 mg/kg de peso corporal administrado uma vez por semana, por perfusão intravenosa, numa velocidade controlada.
English: Combined
Portuguese: Combinado
English: Each vial is reconstituted by slowly injecting 5 mL of water for injections to the inside of the wall of each vial.
Portuguese: Cada frasco para injetáveis é reconstituído injetando lentamente 5 ml de água para preparações injetáveis ao longo da parede interior de cada frasco para injetáveis.
English: This medicine must not be used if the reconstituted solution contains opaque particles or is discoloured.
Portuguese: Este medicamento não pode ser utilizado se a solução reconstituída contiver partículas opacas ou apresentar alteração da cor.
English: If not used immediately, the reconstituted solution may be stored up to 24 hours at 2°C to 8°C.
Portuguese: Se não for utilizado imediatamente, a solução reconstituída pode ser conservada durante um período máximo de 24 horas entre 2°C e 8°C.
English: There are no data from the use of velmanase alfa in pregnant women.
Portuguese: A quantidade de dados sobre a utilização de velmanase alfa em mulheres grávidas é inexistente.
English: IRRs (including hypersensitivity, nausea, vomiting, pyrexia, chills, feeling hot, malaise, urticaria, anaphylactoid reaction and hyperhidrosis) were reported in 9% of the patients (3 out of 33 patients) in clinical studies.
Portuguese: Foram notificadas RRP (incluindo hipersensibilidade, náuseas, vómitos, pirexia, arrepios, sensação de calor, mal-estar, urticária, reação anafilactoide e hiperidrose) em 9% dos doentes (3 de um total de 33 doentes) em estudos clínicos.
English: Lamzede can be used during breastfeeding.
Portuguese: Lamzede pode ser utilizado durante a amamentação.
English: Patient's weight (44 kg) × dose (1 mg/kg) = Patient dose (44 mg) 44 mg divided by 10 mg/vial = 4.4 vials, therefore, 5 vials should be reconstituted.
Portuguese: Peso do doente (44 kg) × dose (1 mg/kg) = dose do doente (44 mg) 44 mg divididos por 10 mg/frasco para injetáveis = 4,4 frascos para injetáveis; por conseguinte, devem ser reconstituídos 5 frascos para injetáveis.
English: Enzyme replacement therapy for the treatment of non-neurological manifestations in patients with mild to moderate alpha-mannosidosis.
Portuguese: Terapêutica de substituição enzimática para o tratamento de manifestações não neurológicas em doentes com alfa-manosidose ligeira a moderada.
English: Epistaxis
Portuguese: Epistaxe
English: At steady-state after weekly infusion administration of 1 mg/kg of velmanase alfa, the mean maximum plasma concentration was about 8 µg/mL and was reached at 1.8 hours after the start of administration corresponding to the mean infusion duration time.
Portuguese: No estado de equilíbrio após a administração semanal de 1 mg/kg de velmanase alfa por perfusão, a concentração plasmática máxima média foi de cerca de 8 µg/ml, tendo a mesma sido atingida ao fim de 1,8 horas após o início da administração, o que corresponde ao tempo de duração médio da perfusão.
English: The metabolic pathway of velmanase alfa is predicted to be similar to other natural occurring proteins that degrade into small peptides and finally into amino acids.
Portuguese: Prevê-se que a via metabólica da velmanase alfa seja semelhante à de outras proteínas de ocorrência natural que se degradam em pequenos péptidos e, finalmente, em aminoácidos.
English: This medicinal product contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per dose, that is to say essentially ‘sodium-free'.
Portuguese: Este medicamento contém menos do que 1 mmol (23 mg) de sódio por dose, ou seja, é praticamente “isento de sódio”.
English: The recommended dose of 1 mg/kg is determined using the following calculation: Patient's weight (kg) × dose (mg/kg) = Patient dose (in mg) Patient dose (in mg) divided by 10 mg/vial (content of one vial) = number of vials to reconstitute.
Portuguese: A dose recomendada de 1 mg/kg é determinada usando o cálculo seguinte: Peso do doente (kg) × dose (mg/kg) = dose do doente (em mg) Dose do doente (em mg) dividida por 10 mg/frasco para injetáveis (conteúdo de um frasco para injetáveis) = número de frascos para injetáveis a reconstituir.
English: Consequently hepatic and renal impairment are not expected to affect the pharmacokinetic of velmanase alfa.
Portuguese: Consequentemente, não é de esperar que os compromissos hepático e renal afetem a farmacocinética da velmanase alfa.
English: The vial should not be inverted, swirled, or shaken.
Portuguese: O frasco para injetáveis não deve ser invertido, rodado vigorosamente ou agitado.
English: Overall, 58% of patients (19 out of 33) with alpha-mannosidosis receiving velmanase alfa in clinical studies were aged 6 to 17 years at the start of the study.
Portuguese: No global, 58% dos doentes (19 de um total de 33) com alfa-manosidose tratados com velmanase alfa, em estudos clínicos, tinham 6 a 17 anos de idade no início do estudo.
English: A total of 33 patients (20 males and 13 females, ranging in age from 6 to 35 years) were exposed to velmanase alfa in five clinical studies.
Portuguese: Um total de 33 doentes (20 homens e 13 mulheres com idades entre os 6 e os 35 anos) foram expostos à velmanase alfa em 5 estudos clínicos.
English: Powder for solution for infusion.
Portuguese: Pó para solução para perfusão.
English: No dose adjustment is necessary for patients with renal or hepatic impairment.
Portuguese: Não são necessários ajustes posológicos em doentes com compromisso renal ou hepático.
English: common (≥1/100 to <1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare
Portuguese: (≥ 1/1.000, < 1/100), raros (≥ 1/10.000, < 1/1.000), muito raros (< 1/10.000) ou desconhecido (não pode ser calculado a partir dos dados disponíveis).
English: SPECIFIC OBLIGATION TO COMPLETE POSTAUTHORISATION MEASURES FOR THE MARKETING AUTHORISATION UNDER EXCEPTIONAL CIRCUMSTANCES
Portuguese: OBRIGAÇÕES ESPECÍFICAS PARA COMPLETAR AS MEDIDAS DE PÓS-AUTORIZAÇÃO DA AUTORIZAÇÃO DE INTRODUÇÃO NO MERCADO EM CIRCUNSTÂNCIAS EXCECIONAIS
English: (1) Preferred terms considered as IRR as described in the section below (2) Selected adverse reaction as described in the section below
Portuguese: (1) Termos preferidos considerados como RRP, de acordo com o descrito na secção seguinte.
English: d) The reconstituted solution is to be slowly withdrawn from each vial with caution to avoid foaming in the syringe.
Portuguese: d) A solução reconstituída é extraída lentamente de cada frasco para injetáveis com cuidado para evitar a formação de espuma na seringa.
English: Lamzede has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Portuguese: Os efeitos de Lamzede sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são nulos ou desprezáveis.
English: The long-term efficacy and safety of velmanase alfa was investigated in the uncontrolled, open label, phase 3 clinical study rhLAMAN-10 in 33 subjects (19 paediatrics and 14 adults, from 6 to 35 years at treatment initiation) who previously participated in velmanase alfa studies.
Portuguese: Investigou-se a eficácia e segurança a longo prazo da velmanase alfa no estudo clínico rhLAMAN-10 de fase 3, não controlado, aberto, em 33 indivíduos (19 crianças e 14 adultos, com 6 a 35 anos no início do tratamento) que participaram anteriormente nos estudos da velmanase alfa.
English: The treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with alpha-mannosidosis or in the administration of other enzyme replacement therapies (ERT) for lysosomal storage disorder.
Portuguese: O tratamento deve ser supervisionado por um médico com experiência no tratamento de doentes com alfa-manosidose ou na administração de outras terapêuticas de substituição enzimática (TSE) em doenças lisosomais de sobrecarga.
English: If you experience any side effect like these, please tell your doctor immediately.
Portuguese: Se tiver qualquer efeito secundário como estes, informe imediatamente o seu médico.
English: Lamzede is a white to off-white powder for solution for infusion, supplied in a glass vial.
Portuguese: Lamzede é um pó branco a esbranquiçado para solução para perfusão, fornecido num frasco para injetáveis de vidro.
English: Serum oligosaccharide concentration (µmol/L)
Portuguese: Concentração sérica de oligossacáridos (μmol/l)
English: Velmanase alfa is designed to replace the missing enzyme in patients with alpha-mannosidosis disease.
Portuguese: A velmanase alfa foi concebida para substituir a falta da enzima em doentes com a doença alfamanosidose.
English: b) The powder should be reconstituted in the vial by a slow drop-wise addition of the water for injections down the inside of the vial and not directly onto the lyophilised powder.
Portuguese: b) O pó deve ser reconstituído no frasco para injetáveis por adição lenta gota-a-gota da água para preparações injetáveis ao longo da parede interior do frasco para injetáveis e não diretamente sobre o pó liofilizado.
English: The patient should be observed for IRRs for at least one hour after the infusion according to clinical conditions and the physician's judgment.
Portuguese: O doente deve ser observado para deteção de RRP durante pelo menos uma hora após a perfusão, de acordo com o estado clínico e o critério do médico.
English: 10 mL vial (Type I glass) with a bromobutyl rubber stopper, an aluminium seal and a polypropylene flip off cap.
Portuguese: Frasco para injetáveis (vidro Tipo I) de 10 ml com uma rolha de borracha bromobutílica, um selo de alumínio e uma cápsula de fecho de destacar de polipropileno.
English: Each carton contains 1, 5 or 10 vials.
Portuguese: Cada caixa contém 1, 5 ou 10 frascos para injetáveis.
English: Reconstituted solution for infusion
Portuguese: Solução para perfusão reconstituída
English: Lamzede 10 mg powder for solution for infusion
Portuguese: Lamzede 10 mg pó para solução para perfusão
English: What Lamzede is and what it is used for What you need to know before Lamzede is used How Lamzede is used
Portuguese: O que é Lamzede e para que é utilizado O que precisa de saber antes de Lamzede ser utilizado Como é utilizado Lamzede Efeitos secundários possíveis Como conservar Lamzede
English: It is not known whether velmanase alfa passes into breast milk.
Portuguese: Desconhece-se se a velmanase alfa passa para o leite humano.
English: Metabolism and nutrition disorders Increased appetite
Portuguese: Doenças do metabolismo e da nutrição
English: Renal failure acute(2)
Portuguese: Insuficiência renal aguda(2)
English: Lamzede is supplied in a vial as a powder for infusion which will be made up with water for injections before being given.
Portuguese: Lamzede é fornecido num frasco para injetáveis na forma de um pó para perfusão que será preparado com água para preparações injetáveis antes de ser administrado.
English: In the phase 3 pivotal multi-centre, double-blind, randomised, placebo-controlled, parallel group study rhLAMAN-05, the efficacy and safety of repeated administrations of velmanase alfa over 52 weeks at a dose of 1 mg/kg given weekly as intravenous infusion were investigated.
Portuguese: No estudo de referência rhLAMAN-05 de fase 3, multicêntrico, em dupla ocultação, aleatorizado, controlado com placebo, em grupos paralelos, foram avaliadas a eficácia e segurança de administrações repetidas de velmanase alfa durante 52 semanas, numa dose de 1 mg/kg, administrada semanalmente, por perfusão intravenosa.
English: Reflux gastritis
Portuguese: Gastrite de refluxo
English: Disodium phosphate dihydrate Sodium dihydrogen phosphate dihydrate Mannitol
Portuguese: Fosfato dissódico di-hidratado Di-hidrogenofosfato de sódio di-hidratado Manitol
English: 10 mg velmanase alfa
Portuguese: 10 mg de velmanase alfa
English: Forcefully ejecting the water for injections from the syringe onto the powder should be avoided to minimise foaming.
Portuguese: Deve evitar-se a expulsão enérgica da água para preparações injetáveis da seringa sobre o pó a fim de minimizar a formação de espuma.
English: Pack sizes of 1, 5 or 10 vials per carton.
Portuguese: Apresentações de 1, 5 ou 10 frascos para injetáveis por caixa.
English: Criterion
Portuguese: Critério
English: e) The reconstituted solution should be administered using an infusion set equipped with a pump and an in-line low protein-binding 0.22 μm filter.
Portuguese: e) A solução reconstituída deve ser administrada utilizando um conjunto de perfusão equipado com uma bomba e um filtro em linha de 0,22 µm, com baixa ligação às proteínas.
English: FVC (% of predicted) Overall
Portuguese: FVC (% do valor previsto)
English: This means that due to the rarity of the disease, it has not been possible to obtain complete information on this medicinal product.
Portuguese: Isto significa que não foi possível obter informação completa sobre este medicamento devido à raridade da doença.
English: Responders Rates rhLAMAN-05 study n=25
Portuguese: Taxas de respondedores Estudo rhLAMAN-05 n=25
English: Initial insomnia
Portuguese: Insónia inicial
English: (1) For overall: adjusted mean change and adjusted mean difference estimated by ANCOVA model are presented (2) By age: unadjusted mean and SD are presented.
Portuguese: (1) Para o global: são apresentadas a alteração média ajustada e a diferença média ajustada estimadas pelo modelo ANCOVA.
English: Table 4: Multiparametric responder analysis: MCID(1) Responders Rates by Endpoints and Domains (source data: rhLAMAN-05; rhLAMAN-10)
Portuguese: Tabela 4: Análise da resposta multiparamétrica: Taxas de respondedores com MCID(1) em função dos critérios de avaliação e dos domínios (origem dos dados: rhLAMAN-05; rhLAMAN-10)
English: Table 3: Change of clinical endpoints from baseline to the last observation in rhLAMAN-10 study (source data: rhLAMAN-10)
Portuguese: Tabela 3: Alteração de critérios de avaliação clínica em relação aos valores iniciais até à ultima observação no estudo rhLAMAN-10 (dados originais: rhLAMAN-10)
English: It is used to treat patients with mild to moderate alpha-mannosidosis disease.
Portuguese: É utilizado para tratar doentes com doença alfa-manosidose ligeira a moderada.
English: The reconstituted solution of Lamzede should be administered using an infusion set equipped with a pump and an in-line low protein-binding 0.22 µm filter.
Portuguese: A solução reconstituída de Lamzede deve ser administrada utilizando um conjunto de perfusão equipado com uma bomba e um filtro em linha de 0,22 µm, com baixa ligação às proteínas.
English: General disorder and administration site conditions
Portuguese: Perturbações gerais e alterações no local de administração
English: After reconstitution, one mL of the solution contains 2 mg of velmanase alfa (10 mg / 5 mL).
Portuguese: Após reconstituição, um ml da solução contém 2 mg de velmanase alfa (10 mg/5 ml).
English: p-value [95% CI]
Portuguese: Valor de p [IC 95%]
English: A 24 month multi-center, open label phase II trial investigating the safety and efficacy of repeated velmanase alfa (recombinant human alpha-mannosidase) treatment in paediatric patients <6 years of age with alpha-mannosidosis.
Portuguese: Ensaio de fase II, em aberto, multicêntrico, com a duração de 24 meses, para investigar a segurança e eficácia do tratamento repetido com velmanase alfa (alfa-manosidase humana recombinante) em doentes pediátricos com menos de 6 anos de idade com alfamanosidose.
English: Last observation % change from baseline (SD)
Portuguese: Última observação Alteração em % em relação ao valor inicial (DP)
English: Table 2: Results from placebo-controlled clinical study rhLAMAN-05 (source data: rhLAMAN-05)
Portuguese: Tabela 2: Resultados do estudo clínico controlado com placebo rhLAMAN-05 (dados originais: rhLAMAN-05)
English: The patient should be kept under observation for IRRs for one hour or longer after the infusion, according to the treating physician's judgement.
Portuguese: O doente deve ser mantido sob observação para despistar RRP durante uma hora ou mais após a perfusão, de acordo com o critério do médico assistente.
English: Common side effects (may affect up to 1 in 10 people) - loss of consciousness (fainting, which may be preceded by feeling dizzy, lightheaded or confused) - acute renal insufficiency (kidney problems which can be recognised from fluid retention, swelling in legs, ankles or feet, drowsiness, shortness of breath or fatigue) - hypersensitivity and serious allergic reaction (symptoms including localised or diffuse skin itching, dizziness, difficulty breathing, chest pain, gastrointestinal symptoms such as nausea, vomiting, diarrhea or intestinal pain, swelling of the throat, face, lips or tongue)
Portuguese: Efeitos secundários frequentes (podem afetar até 1 em cada 10 pessoas) - perda de consciência (desmaio, o qual pode ser precedido por uma sensação de tonturas, atordoamento ou confusão) - insuficiência renal aguda (problemas de rins que podem ser identificados por retenção de líquidos, inchaço das pernas, tornozelos ou pés, sonolência, falta de ar ou cansaço) - hipersensibilidade e reação alérgica grave (os sintomas incluem comichão localizada ou difusa na pele, tonturas, dificuldade em respirar, dor no peito, sintomas gastrointestinais, tais como náuseas, vómitos, diarreia ou dor intestinal, inchaço da garganta, face, lábios ou língua).
English: Patients were not routinely pre-medicated prior to infusion of velmanase alfa during clinical studies.
Portuguese: Durante os estudos clínicos, os doentes não foram pré-medicados por rotina antes da perfusão de velmanase alfa.
English: Lamzede 10 mg powder for solution for infusion velmanase alfa
Portuguese: Lamzede 10 mg pó para solução para perfusão velmanase alfa
English: For further instructions, see section 4.4.
Portuguese: Ver secção 4.4 para mais instruções.
English: Infusion-related reaction
Portuguese: Reação relacionada com a perfusão
English: Each mL of reconstituted solution contains 2 mg of velmanase alfa.
Portuguese: Cada ml de solução reconstituída contém 2 mg de velmanase alfa.
English: Pyrexia(1)
Portuguese: Pirexia(1)
English: All but one patient were naïve to the treatment with velmanase alfa.
Portuguese: Todos os doentes, com exceção de um, não tinham sido tratados previamente com velmanase alfa.
English: Pharmacodynamic
Portuguese: Farmacodinâmica
English: November 2020
Portuguese: Relatório final do estudo: novembro de 2020
English: Common side effects (may affect up to 1 in 10 people) - low heart beat (bradycardia) - psychotic behaviour (mental illness with hallucinations, difficulty in thinking clearly and understanding reality, anxiety), initial difficulty in sleeping - confused state, fainting, tremor, dizziness, headache - intestinal (abdominal) pain, irritation of the stomach caused by digestive acids (reflux gastritis),
Portuguese: Efeitos secundários frequentes (podem afetar até 1 em cada 10 pessoas) - batimento lento do coração (bradicardia) - comportamento psicótico (doença mental com alucinações, dificuldade em pensar claramente e compreender a realidade, ansiedade), dificuldade em adormecer - estado de confusão, desmaio, tremores, tonturas, dores de cabeça - dor intestinal (abdominal), irritação do estômago causada pelos ácidos digestivos (gastrite de refluxo), náuseas, vómitos - dor no local em que a perfusão é administrada, arrepios, sensação de calor, mal-estar, cansaço
English: Adjusted mean difference
Portuguese: Diferença média ajustada
English: Ocular hyperaemia
Portuguese: Hiperemia ocular
English: Baseline actual value Mean (SD)
Portuguese: Valor real inicial Média (DP)
English: Tremor
Portuguese: Tremores
English: Overall
Portuguese: Global
English: Feeling hot(1)
Portuguese: Sensação de calor(1)
English: nausea, vomiting - pain at the site the infusion is given, chills, feeling hot, malaise, tiredness (fatigue) - skin rashes (urticaria), increased sweating (hyperhidrosis) - nosebleed - joint pain, back pain, joint stiffness, muscle pain, pain in extremity (hands, feet) - eye irritation, eyelid swelling (eyelid oedema), eye redness - increased appetite
Portuguese: (fadiga) - erupções na pele (urticária), aumento da transpiração (hiperidrose) - sangramento do nariz - dor nas articulações, dor de costas, rigidez das articulações, dor nos músculos, dor nas extremidades (mãos, pés) - irritação dos olhos, inchaço das pálpebras (edema palpebral), vermelhidão dos olhos - aumento do apetite
English: Hyperhidrosis(1)
Portuguese: Hiperidrose(1)
English: Urticaria(1)
Portuguese: Urticária(1)
English: Psychotic behaviour
Portuguese: Perturbações do foro psiquiátrico Comportamento psicótico
English: Functional Domain Response Combined
Portuguese: Resposta no domínio funcional
English: Malaise(1)
Portuguese: Mal-estar(1)
English: Pharmacodynamic Domain Response
Portuguese: Resposta no domínio da farmacodinâmica Oligossacáridos
English: Hypersensitivity(1)
Portuguese: Doenças do sistema imunitário Hipersensibilidade(1)
English: [95% CI] p-value p=0.692
Portuguese: [IC 95%] Valor de p p=0,692
English: Catheter site pain
Portuguese: Dor no local do cateter