FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: • Les comprimés dispersibles d'Exjade ne seront pas disponibles à l'avenir.
Czech: • Dispergovatelné tablety přípravku Exjade nebudou v budoucnu k dispozici.
French: • Les comprimés pelliculés ont une biodisponibilité supérieure à celle des comprimés dispersibles et leur dosage est proportionnellement inférieur.
Czech: • Biologická dostupnost potahovaných tablet je vyšší než biologická dostupnost dispergovatelných tablet a síla potahovaných tablet je odpovídajícím způsobem nižší.
French: Exjade est un médicament utilisé afin d'éliminer l'excès de fer dans le sang des patients atteints de bêta-thalassémie ou d'autres troubles sanguins entraînant un excès de fer dans le sang.
Czech: Exjade je léčivý přípravek užívaný k odstranění nadbytečného železa z krve pacientů s beta talasemií nebo jinými poruchami krve, které způsobují nadměrnou přítomnost železa v krvi.
French: • Les deux types de comprimés seront disponibles pour une durée limitée afin de permettre aux médecins de faire passer les patients des comprimés dispersibles aux comprimés pelliculés.
Czech: • Oba typy tablet budou souběžně k dispozici po omezenou dobu, aby mohli lékaři převést pacienty z dispergovatelných tablet na potahované tablety.
French: • Le tableau suivant décrit les différences entre les deux formulations:
Czech: • V následující tabulce jsou popsány rozdíly mezi těmito dvěma formami přípravku: Potahované tablety
French: Après cette période, les comprimés dispersibles d'Exjade ne seront plus commercialisés.
Czech: Po uplynutí této doby již nebudou dispergovatelné tablety přípravku Exjade na trhu k dispozici.
French: Une dose plus faible par rapport au comprimé dispersible est requise pour les nouveaux comprimés pelliculés.
Czech: V případě nových potahovaných tablet je ve srovnání s dispergovatenými tabletami zapotřebí nižší dávka.
French: Dispersés dans de l'eau, du jus d'orange ou de pomme.
Czech: Rozpuštěné ve vodě, pomerančovém nebo jablečném džusu Tablety se nesmějí kousat ani polykat celé
French: • Des comprimés pelliculés d'Exjade ont été mis sur le marché.
Czech: • Na trh byl uveden přípravek Exjade ve formě potahovaných tablet.
French: Ce matériel didactique sera remis aux patients et aux professionnels de santé utilisant Exjade (déférasirox), à la suite de l'introduction d'un comprimé pelliculé, qui vient s'ajouter au comprimé dispersible déjà autorisé.
Czech: Poté, co bude na trh uvedena vedle již schválené dispergovatelné tablety také potahovaná tableta, bude pacientům a zdravotnickým pracovníkům, kteří používají přípravek Exjade (deferasirox), poskytnut tento vzdělávací materiál.
French: Annexe Conclusions scientifiques et motifs du refus présentés par l'Agence européenne des médicaments
Czech: Příloha Vědecké závěry a zdůvodnění zamítnutí předkládané Evropskou agenturou pro léčivé přípravky
French: Le demandeur a demandé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle sur la base de son affirmation selon laquelle la demande satisfait à l'ensemble des exigences figurant dans le règlement (CE) nº 507/2006.
Czech: Žadatel požádal o podmíněnou registraci přípravku na základě svého tvrzení, že jeho žádost splňuje všechny požadavky uvedené v nařízení (ES) č. 507/2006.
French: Résumé général de l'évaluation scientifique d'Exondys après réexamen
Czech: Celkové shrnutí vědeckého hodnocení přípravku Exondys po přezkoumání
French: Le CHMP estime, en application de l'article 12 du règlement (CE) nº 726/2004, que l'efficacité et la sécurité du médicament susmentionné n'ont pas été démontrées de façon appropriée ou suffisante.
Czech: Výbor CHMP zastává stanovisko, že podle článku 12 nařízení (ES) č. 726/2004 nebyla účinnost a bezpečnost výše uvedeného léčivého přípravku řádně ani dostatečně prokázána.
French: En ce qui concerne les résultats de laboratoire, la principale préoccupation concerne la protéinurie, qui a déjà été observée dans des études non cliniques.
Czech: Pokud jde o laboratorní nálezy, hlavní obavou je proteinurie, která již byla pozorována v neklinických studiích.
French: Les aspects physicochimiques et biologiques importants pour les performances cliniques uniformes du produit ont fait l'objet d'investigations et sont contrôlés de façon satisfaisante.
Czech: Fyzikálně chemické a biologické aspekty týkající se jednotné klinické výkonnosti přípravku byly prozkoumány a jsou kontrolovány uspokojivým způsobem.
French: Au niveau individuel, la variabilité entre les patients est évidente et la séparation entre les groupes n'est pas si claire.
Czech: Na individuální úrovni je zřejmá variabilita mezi pacienty a rozdíly mezi skupinami nejsou tak patrné.
French: Cela est d'autant plus pertinent lorsque les témoins externes sont sélectionnés rétrospectivement.
Czech: Tato skutečnost je o to významnější v případech, kdy jsou externí kontrolní skupiny zvoleny retrospektivně.
French: • L'efficacité de l'eteplirsen n'a pas encore été démontrée.
Czech: • účinnost eteplirsenu stále nebyla prokázána.
French: Considérant que:
Czech: • Zdůvodnění zamítnutí Vzhledem k tomu, že:
French: Ce petit ensemble de données, acquis de manière non comparative, rend impossible l'évaluation de la sécurité à long terme.
Czech: Tento malý a nekomparativním způsobem získaný datový soubor znemožňuje posouzení dlouhodobé bezpečnosti.
French: Par conséquent, les données de sécurité doivent être interprétées avec prudence, ce qui empêche de tirer des conclusions définitives sur le profil de sécurité du produit.
Czech: Proto musí být bezpečnostní údaje interpretovány s opatrností, což vylučuje jakékoli jednoznačné závěry ohledně bezpečnostního profilu přípravku.
French: Au moment de l'évaluation initiale par le CHMP, trois études cliniques supplémentaires étaient en cours de réalisation afin de fournir des données supplémentaires visant à appuyer la demande.
Czech: Během počátečního hodnocení výborem CHMP byly provedeny tři dodatečné klinické studie, které měly poskytnout další údaje na podporu žádosti.
French: Sans témoin concomitant approprié, il n'est pas possible de conclure que les résultats reflètent un changement réel et cliniquement significatif (ralentissant la progression) dans la maladie.
Czech: Bez odpovídající souběžné kontroly není možné dospět k závěru, že výsledky odrážejí skutečnou a klinicky významnou změnu (zpomalení progrese) v průběhu onemocnění.
French: La qualité de ce produit est considérée comme acceptable lorsqu'il est utilisé conformément aux conditions définies dans le résumé des caractéristiques du produit proposé.
Czech: Kvalita tohoto přípravku je považována za přijatelnou, pokud se přípravek používá v souladu s podmínkami uvedenými v navrhovaném souhrnu údajů o přípravku.
French: L'évaluation du profil de sécurité de l'eteplirsen a été rendue difficile en raison des limitations de la base de données de sécurité.
Czech: Posouzení bezpečnostního profilu eteplirsenu bylo ztíženo omezeními bezpečnostní databáze.
French: Le demandeur a défini post hoc plusieurs témoins externes qui ont été utilisés pour effectuer différentes comparaisons.
Czech: Žadatel post-hoc definoval několik externích kontrolních skupin, které byly použity pro různá srovnání.
French: Par conséquent, le CHMP a recommandé le refus de l'octroi de l'autorisation conditionnelle de mise sur le marché pour Exondys.
Czech: Výbor CHMP proto doporučil udělení podmíněné registrace přípravku Exondys zamítnout.
French: En général, cette stratégie accentue l'incertitude quant aux résultats au lieu d'apporter des comparaisons rassurantes.
Czech: Taková strategie obecně spíše zvyšuje nejistotu ohledně výsledků, než aby poskytovala ujišťující srovnání.
French: La séparation entre les courbes est apparente à la troisième année (année 3 - 144 mètres, p = 0,0055; année 4161 mètres, p = 0,0007).
Czech: Oddělení křivek je patrné v roce 3 (rok 3: 144 metrů, p = 0,0055, rok 4: 161 metrů, p = 0,0007).
French: Les données supplémentaires provenant de la phase en ouvert de quatre ans de traitement, ne permettent pas de conclure de manière convaincante que l'eteplirsen présente un effet pertinent sur cette population.
Czech: Dodatečné údaje poskytnuté z otevřené fáze, tedy 4letého období léčby, neumožňují přesvědčivě dospět k závěru o významném účinku eteplirsenu u této populace.
French: D'autres résultats déjà observés pour d'autres oligonucléotides antisens, tels qu'une augmentation des transaminases, ont également été recensés.
Czech: Rovněž byly zjištěny další poznatky, které již byly zaznamenány u jiných antisense oligonukleotidů, jako je zvýšení transamináz.
French: • Problèmes de qualité
Czech: • Otázky kvality
French: La comparaison avec la cohorte de témoins externes provenant de bases de données sur l'histoire naturelle présente des lacunes méthodologiques, et ses résultats ne peuvent être considérés que comme préliminaires ou complémentaires.
Czech: Srovnání s externí kontrolní kohortou z přírodovědných databází vykazuje metodologické nedostatky a jeho výsledky lze považovat pouze za průzkumné nebo podpůrné.
French: • En raison du nombre limité de patients exposés à l'eteplirsen, le profil de sécurité n'a toujours pas été dûment caractérisé.
Czech: • vzhledem k omezenému počtu pacientů, kterým byl podáván eteplirsen, není bezpečnostní profil nadále důkladně charakterizován.
French: En adoptant cette stratégie, les sources potentielles de biais portent gravement atteinte à la fiabilité des sous-ensembles et des comparaisons, ainsi qu'aux conclusions qui en sont tirées.
Czech: Potenciální zdroje zkreslení v souvislosti s použitou strategií závažnou měrou ovlivňují spolehlivost podskupin a související srovnání a závěry.
French: • Les données comparatives supplémentaires issues de différents témoins externes, provenant de différentes études et populations, sont soumises à d'importantes limitations liées à la nature de la méthodologie utilisée (cohortes non concurrentes, sélectionnées rétrospectivement, définies post hoc).
Czech: • předložené dodatečné srovnávací údaje z různých externích kontrol, které jsou odvozeny z různých studií a populací, vykazují významná omezení, která se týkají charakteru použité metodiky (nesouběžné, retrospektivně vybrané, post-hoc definované).
French: Il est difficile de procéder à une comparaison avec les patients non traités, car seulement 4 patients ont été placés sous placebo pendant 24 semaines.
Czech: Srovnání s neléčenými pacienty je obtížné, protože pouze 4 pacienti užívali placebo po dobu 24 týdnů.
French: Les principales limites de l'ensemble de données découlent du nombre limité de patients inclus dans chaque bras (qui entrave l'interprétation des résultats de l'étude) et de la durée de la phase contrôlée contre placebo (6 mois).
Czech: Hlavní omezení v souboru údajů vyplývají z omezeného počtu pacientů v jednotlivých ramenech studie (který brání interpretaci výsledků studie) a doby trvání placebem kontrolované fáze (6 měsíců).
French: Bien que les éléments prouvant la production de dystrophine tronquée puissent soutenir le mécanisme d'action du produit, une démonstration convaincante d'un effet fonctionnel durable est nécessaire pour appuyer l'affirmation relative à l'efficacité du médicament dans l'indication prévue.
Czech: Ačkoli důkazy o tvorbě zkráceného dystrofinu mohou podporovat mechanismus působení přípravku, na podporu tvrzení o účinnosti léčivého přípravku v zamýšlené indikaci je zapotřebí přesvědčivě prokázat trvale funkční účinek;
French: En conclusion, le profil de sécurité de l'eteplirsen n'a pas été dûment caractérisé.
Czech: Závěrem lze tedy konstatovat, že bezpečnostní profil eteplirsenu nebyl důkladně charakterizován.
French: Tous les patients (100 %) inclus dans l'étude pivot et environ 50 % de l'ensemble des patients traités par l'eteplirsen, toutes doses confondues, ont signalé des EI, principalement les suivants: hypokaliémie, dermatite de contact, douleur oropharyngée, douleur interventionnelle, vomissements, trouble de l'équilibre et toux.
Czech: U všech pacientů (100 %) zahrnutých do hlavní studie a přibližně u 50 % všech pacientů léčených jakoukoliv dávkou eteplirsenu byl hlášen výskyt nežádoucích účinků, především hypokalemie, kontaktní dermatitidy, bolesti orofaryngu, bolesti spojené s podáním přípravku, zvracení, poruch rovnováhy a kašle.
French: Au moment de l'émission de l'avis, aucun problème de qualité ne subsiste en ce qui concerne le principe actif ou le médicament.
Czech: V době vydání stanoviska neexistovaly žádné nevyřešené otázky týkající se kvality léčivé látky nebo léčivého přípravku.
French: Aucune donnée comparative n'est disponible pour les patients sous placebo au-delà de 24 semaines, et les données disponibles pour les patients sous traitement ne concernent qu'un nombre limité de patients (n = 12).
Czech: Nejsou k dispozici srovnávací údaje s pacienty léčenými placebem po dobu delší než 24 týdnů, přičemž dostupné údaje pro léčené pacienty pocházejí pouze od omezeného počtu pacientů (n = 12).
French: Des comparaisons post hoc supplémentaires avec d'autres témoins externes présentent également des limites, comme mentionné précédemment.
Czech: Další post-hoc srovnání s dalšími externími kontrolními skupinami mají rovněž svá omezení, jak bylo uvedeno výše.
French: En termes de preuve de concept pharmacodynamique, une hausse modeste de la production de dystrophine (tronquée) a été démontrée chez certains patients, tandis que, chez un certain nombre de patients, aucune production n'a été décelée.
Czech: Z hlediska ověření farmakodynamického konceptu byl u některých pacientů prokázán mírný nárůst tvorby dystrofinu (zkráceného), zatímco u řady z nich tvorba této látky zjištěna nebyla.
French: Cela accentue l'incertitude relative à la fiabilité de ce genre de comparaisons au lieu d'apporter des données confirmant l'efficacité du produit.
Czech: To spíše zvyšuje nejistotu ohledně spolehlivosti těchto porovnání, než že by se jednalo o poskytnutí potvrzujících údajů o účinnosti;
French: Aucune différence significative des critères d'évaluation cliniques entre les patients traités par l'eteplirsen et les patients non traités n'a été observée.
Czech: V klinických cílových ukazatelích nebyly zaznamenány žádné zásadní rozdíly mezi pacienty léčenými eteplirsenem a neléčenými pacienty.
French: Les limites dues au faible nombre de patients sont reconnues, mais cela ne réduit pas l'incertitude vis-à-vis des résultats observés.
Czech: Bere se v potaz omezení v důsledku malého počtu pacientů, nicméně skutečnost, že jde o výsledek malého počtu pacientů, nesnižuje míru nejistoty související s pozorovanými výsledky.
French: Le niveau minimal d'expression de la dystrophine tronquée nécessaire pour atteindre un bénéfice important sur le plan clinique reste inconnu, or cette information vise principalement à appuyer la proposition de mécanisme d'action du produit.
Czech: Vzhledem k tomu, že minimální míra exprese zkráceného dystrofinu, které je zapotřebí k dosažení klinicky významného přínosu, zůstává neznámá, hodnota těchto údajů má sloužit hlavně jako podpora navrhovaného mechanismu působení přípravku.
French: La limitation liée à la taille de la base de données ne permet pas le recensement des EI fréquents (≥ 10 %) et l'absence de bras placebo de comparaison rend impossible de faire la distinction entre les EI liés à la maladie ou à l'âge de la population et ceux liés au médicament.
Czech: Omezení velikosti databáze neumožňuje určení častých nežádoucích účinků (≥ 10 %) a absence placebem kontrolovaného ramene znemožňuje rozlišit mezi nežádoucími účinky souvisejícími s onemocněním nebo věkem populace a nežádoucími účinky souvisejícími s léčivým přípravkem.
French: Le CHMP a estimé que les données actuellement disponibles ne permettent pas de conclure que le rapport bénéfice/risque de l'eteplirsen est favorable chez les patients atteints d'une DMD dont les mutations se prêtent au saut de l'exon 51, étant donné que:
Czech: výbor CHMP usoudil, že s ohledem na aktuálně dostupné údaje není možné dospět k závěru, že poměr přínosů a rizik eteplirsenu je u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií s mutacemi podléhajícími vynechání exonu 51 příznivý, a to z následujících důvodů:
French: • Le fait qu'une quantité très faible de dystrophine tronquée observée après le traitement par l'eteplirsen puisse se traduire en bénéfice clinique pour les patients reste à établir.
Czech: • stále není známo, zda může být exprese zaznamenaného velmi nízkého množství zkráceného dystrofinu po léčbě eteplirsenem pro pacienty klinicky prospěšná.
French: Lors du test de marche de 6 minutes, aucune différence n'a été constatée entre l'eteplirsen et le placebo pendant cette période de 24 semaines de traitement.
Czech: Mezi eteplirsenem a placebem nebyl v ušlé vzdálenosti při šestiminutovém testu chůze v průběhu této 24týdenní léčebné fáze žádný rozdíl;
French: Dans le cadre de cette demande, des données cliniques provenaient d'une étude de 24 semaines de phase IIb, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo (étude 201) et de l'étude d'extension en ouvert liée (étude 202) portant sur un total de 12 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Czech: Pro tuto žádost byly předloženy klinické údaje z randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované 24týdenní studie fáze IIb (studie 201) a její otevřené prodloužené fáze, studie 202, zahrnující celkem 12 pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií.
French: Une comparaison avec une autre cohorte externe non concurrente (patients atteints de DMD sous placebo issus d'une étude pivot d'un autre médicament), pour l'ensemble de la population et la population qui se limite aux patients atteints de DMD capables de marcher sur une distance de 300 à 400 mètres a été fournie, et des lacunes similaires ont été constatées en ce qui concerne les groupes de comparaison.
Czech: Bylo předloženo srovnání s jinou externí a nesouběžnou kohortou (pacienti s Duchennovou svalovou dystrofií užívající placebo z hlavní studie jiného léčivého přípravku) jak pro celou populaci, tak pro populaci omezenou na pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií schopné ujít 300 až 450 metrů, přičemž i u tohoto srovnání byly zjištěny podobné nedostatky týkající se srovnávaných skupin.
French: En ce qui concerne l'évaluation de la sécurité à long terme, des données de sécurité ne sont disponibles que pour un nombre restreint de patients (six sous 30 mg/kg et six sous 50 mg/kg d'eteplirsen).
Czech: K posouzení dlouhodobé bezpečnosti jsou k dispozici pouze údaje o bezpečnosti pro malou skupinu pacientů (6 užívajících eteplirsen v dávce 30 mg/kg a 6 eteplirsen v dávce 50 mg/kg).
French: L'analyse intermédiaire est devenue disponible pour l'une d'entre elles, à savoir l'étude PROMOVI (étude 301), une étude multicentrique en ouvert menée auprès de patients atteints d'une DMD confirmée génétiquement dont les délétions d'exons se prêtent au saut de l'exon 51.
Czech: Prozatímní analýza byla k dispozici pro jednu z těchto studiístudii PROMOVI (studie 301), což byla otevřená, multicentrická studie provedená u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií s geneticky potvrzenou Duchennovou svalovou dystrofií s delecemi exonů podléhajícími vynechání exonu 51.
French: Des comparaisons à plus long terme (pouvant s'étendre sur une durée maximale de quatre ans) ont été réalisées par la suite entre 12 patients atteints de DMD sous eteplirsen et deux cohortes définies post hoc, externes et non concurrentes (registre des patients atteints de DMD du Téléthon italien et registre du centre de référence neuromusculaires de Louvain) dans une étude d'extension en ouvert.
Czech: Následně byla provedena dlouhodobější srovnání (až po dobu 4 let) u 12 pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií užívajících eteplirsen ve srovnání se dvěma post-hoc definovanými externími nesouběžnými kohortami (italský registr Telethon DMD a registr referenčního neuromuskulárního centra Leuven) v rámci otevřené prodloužené studie.
French: L'analyse principale de cet essai pivot a apporté une comparaison effectuée sur 24 semaines auprès de seulement quatre patients recevant soit de l'eteplirsen à la dose proposée de 30 mg/kg/semaine, soit un placebo (n = 4), ainsi qu'auprès de quatre patients recevant une dose de 50 mg/kg/semaine, dans le cadre de laquelle aucune différence n'a été observée lors du test de marche de 6 minutes (TDM6).
Czech: Primární analýza této hlavní studie poskytla 24týdenní srovnání pouze pro 4 pacienty léčené eteplirsenem v navrhované dávce 30 mg/kg/týden versus placebem (n = 4) a pro další 4 pacienty, kterým byla podávána dávka 50 mg/kg/týden a u kterých nebyl pozorován žádný rozdíl v ušlé vzdálenosti při šestiminutovém testu chůze.
French: Des données provenant de l'étude d'extension 202, dans laquelle seulement six patients ont reçu 30 mg/kg d'eteplirsen et six patients ont reçu 50 mg/kg d'eteplirsen pendant approximativement trois années supplémentaires, sont disponibles.
Czech: Jsou k dispozici údaje z prodloužené studie 202, ve které bylo pouze 6 pacientů léčeno eteplirsenem v dávce 30 mg/kg a 6 pacientů bylo léčeno eteplirsenem v dávce 50 mg/kg po dobu přibližně dalších 3 let.
French: La comparaison a été effectuée avec un bras témoin non traité de patients atteints d'une DMD se prêtant à un saut d'exon autre que l'exon 51.
Czech: Srovnání bylo provedeno s neléčeným kontrolním ramenem pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, u nichž došlo k vynechání jiného exonu než exonu 51.
French: Cette détérioration était plus prononcée chez les groupes de témoins externes (le groupe témoin se prêtant au saut de l'exon 51 et le groupe témoin se prêtant à un saut d'exon quel qu'il soit) que chez les patients traités par de l'eteplirsen.
Czech: Zřetelnější zhoršení bylo pozorováno u externích kontrolních skupin (jak u kontrolní skupiny podléhající vynechání exonu 51, tak u skupiny, která podléhala vynechání jakéhokoliv exonu) než u pacientů léčených eteplirsenem.
French: Il est impossible de tirer des conclusions du fait de l'absence de bras contrôlé contre placebo.
Czech: Absence placebem kontrolovaného ramene znemožňuje vyvodit závěry.
French: Un cas de myocardite atypique a été observé chez un patient recevant 30 mg/kg d'eteplirsen.
Czech: U jednoho pacienta užívajícího eteplirsen v dávce 30 mg/kg byla diagnostikována jedna příhoda myokarditidy s atypickým projevem.
French: Les seules données comparatives sont issues de l'étude 201 (n = 12), dans laquelle quatre sujets ont été randomisés à une dose de 30 mg/kg, quatre sujets à une dose de 50 mg/kg et quatre sujets étaient sous placebo pendant 24 semaines.
Czech: Jediné srovnávací údaje pocházejí ze studie 201 (n = 12), ve které byly 4 subjekty náhodně přiděleny do skupiny užívající 30 mg/kg, 4 do skupiny užívající 50 mg/kg a 4 do skupiny užívající placebo po dobu 24 týdnů.
French: Les deux groupes (patients traités par de l'eteplirsen et témoins externes non traités) ont vu leur fonction ambulatoire décliner.
Czech: V obou skupinách pacientů (pacienti léčení eteplirsenem a neléčení externí kontrolní pacienti) byl zaznamenán pokles pohyblivosti.
French: Néanmoins, le CHMP a conclu que le médicament ne satisfaisait pas à tous les critères énoncés à l'article 4, paragraphe 1, du règlement, par exemple, le rapport bénéfice/risque actuel ne pouvait pas être jugé favorable sur la base des données disponibles soumises.
Czech: 1 nařízení, např. současný poměr přínosů a rizik nelze považovat na základě dostupných předložených údajů za příznivý.
French: Une tendance en faveur des patients traités par l'eteplirsen a été observée en ce qui concerne la perte de fonction ambulatoire (2 patients traités par l'eteplirsen sur 12 contre 10 personnes sur 13 parmi les témoins externes à la quatrième année), l'évaluation ambulatoire North Star et la capacité du patient à se lever lorsqu'il est en décubitus dorsal.
Czech: V případě ztráty pohyblivosti, hodnocení na základě North Star Ambulatory Assessment a rovněž v případě schopnosti zvednout se z polohy vleže byl pozorován trend favorizující pacienty léčené eteplirsenem (2/12 u pacientů léčených eteplirsenem oproti 10/13 u externích kontrolních skupin v roce 4).
French: Vérifiez toujours deux fois la dose.
Czech: Dávku vždy dvakrát zkontrolujte.
French: A-1121 Vienne
Czech: A-1121 Vídeň
French: Vous aurez besoin du médicament :
Czech: Budete potřebovat léčivý přípravek:
French: Important :
Czech: Důležité: