FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The t½ of approximately 2-3 hours was also similar in this group of patients.
Italian: La t1/2 di circa 2-3 ore era anch'essa simile in questo gruppo di pazienti.
English: Two patients died and did not enter into the extension study.
Italian: Due pazienti sono deceduti e non sono entrati nello studio di estensione.
English: Evaluation of motor function gave disparate results.
Italian: La valutazione della funzione motoria ha dato risultati disparati.
English: The total time between reconstitution and completion of the infusion should not exceed 24 hours.
Italian: Il tempo totale fra la ricostituzione e il termine dell'infusione non deve superare 24 ore.
English: Patients improved following treatment interruption.
Italian: I pazienti miglioravano dopo interruzione del trattamento.
English: Date of first authorisation: 29 March 2006 Date of latest renewal: 29 March 2011
Italian: Data della prima autorizzazione: 29/03/2006 Data dell'ultimo rinnovo: 29/03/2011
English: Treated Patients
Italian: Pazienti trattati
English: It is recommended to start the administration of the diluted solution within three hours.
Italian: Si consiglia di iniziare a somministrare la soluzione diluita entro tre ore.
English: In this group of patients a variable response has also been seen with respect to motor function.
Italian: In questo gruppo di pazienti si è anche osservata una risposta variabile in termini della funzione motoria.
English: Using these medicines to suppress the immune system may further increase this risk.
Italian: L'uso di questi farmaci per sopprimere il sistema immunitario potrebbe accrescere ulteriormente tale rischio.
English: However, motor and respiratory responses to treatment have been more variable.
Italian: Nel contempo, le risposte motorie e respiratorie alla terapia sono state più variabili.
English: Linearity/non linearity Pharmacokinetics were dose proportional and did not change over time.
Italian: Linearità/Non linearità La farmacocinetica era proporzionale alla dose e non è cambiata nel corso del tempo.
English: Reactions generally occurred shortly after initiation of the infusion.
Italian: Le reazioni si sono generalmente manifestate poco dopo l'inizio dell'infusione.
English: Week 0
Italian: Settimana 0
English: • Temporary suspension or sudden cessation of breathing
Italian: • Interruzione temporanea o cessazione improvvisa della respirazione
English: Not known: frequency cannot be estimated from the available data
Italian: Non nota: (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili)
English: The dose you receive is based on your body weight.
Italian: La dose somministrata viene basata sul peso corporeo.
English: In studies doctors have used medicines to suppress the immune system to reduce the production of antibodies.
Italian: Negli studi, i medici hanno usato farmaci per sopprimere il sistema immunitario e ridurre la produzione di anticorpi.
English: This effect was partly attributable to maternal toxicity, as a significant decrease in feed consumption and body weight gain was observed.
Italian: Tale effetto era parzialmente attribuibile a tossicità materna, essendo stata osservata una riduzione significativa nel consumo di alimenti e nell'acquisizione di peso corporeo.
English: The 9 remaining patients either died (5 patients) or became invasive-ventilator dependent (4 patients).
Italian: I 9 pazienti restanti sono deceduti (5 pazienti) o sono diventati dipendenti dalla ventilazione invasiva (4 pazienti).
English: Patient response to treatment should be routinely evaluated based on a comprehensive evaluation of all clinical manifestations of the disease.
Italian: La risposta dei pazienti al trattamento deve essere controllata regolarmente, basandosi su una valutazione complessiva di tutte le manifestazioni cliniche della patologia.
English: Kaplan-Meier survival rates at 12, 24 and 36 months of age were 26%, 9% and 7%, respectively.
Italian: I tassi di sopravvivenza di Kaplan-Meier a 12, 24 e 36 mesi erano rispettivamente pari a 26%, 9% e 7%.
English: The majority of these reactions were non-serious, mild to moderate in intensity and resolved spontaneously.
Italian: La maggioranza di tali reazioni è stata di tipo non grave, da leggera a moderata in intensità e si è risolta spontaneamente.
English: Any unused product should be discarded.
Italian: Il prodotto non utilizzato deve essere smaltito.
English: One additional patient died after study end and another one after withdrawal from the study.
Italian: Un ulteriore paziente è deceduto dopo la conclusione dello studio; un altro è deceduto dopo essersi ritirato dallo studio.
English: An infusionassociated reaction can sometimes be very severe.
Italian: Una reazione associata all'infusione in alcuni casi può essere molto grave.
English: Mean ± s.d Median
Italian: Media ± d.s. Mediana
English: Instructions for proper use
Italian: Istruzioni per l'uso corretto
English: Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Italian: Nell'ambito di ciascun gruppo di frequenza, le reazioni avverse vengono presentate in ordine di gravità decrescente.
English: IgG antibody titres should be regularly monitored.
Italian: I titoli anticorpali IgG devono essere controllati regolarmente.
English: ITI regimens may need to be tailored to individual patient needs (see section 5.1).
Italian: I regimi ITI potrebbero dover essere calibrati sulle necessità di ogni singolo paziente (vedere paragrafo 5.1).
English: Studies in animals have shown reproductive toxicity (see section 5.3).
Italian: Gli studi condotti negli animali hanno evidenziato una tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).
English: Overall, the numbers of patients experiencing adverse reactions and serious adverse reactions were comparable between the two groups.
Italian: Complessivamente, il numero di pazienti che ha mostrato reazioni avverse e reazioni avverse gravi è stato paragonabile tra i due gruppi.
English: Do not shake or excessively agitate the infusion bag.
Italian: Non agitare né scuotere in maniera eccessiva la sacca di infusione.
English: In these patients renal biopsy showed immune complex deposition.
Italian: In questi pazienti la biopsia renale mostrava deposito di immuno-complessi.
English: Change from Baseline to Week 78/Last Observation*
Italian: Variazione dalla visita basale alla 78a settimana/Ultima osservazione*
English: Patient data will be anonymously collected in this Registry.
Italian: Questo registro raccoglierà in via anonima dati su questi pazienti.
English: Some reactions were severe (see section 4.8).
Italian: Talune reazioni sono state di entità grave (vedere paragrafo 4.8).
English: Paediatric and older people
Italian: Popolazione pediatrica e anziani
English: Adverse reaction (Preferred Term Level)
Italian: Reazione avversa (termine preferenziale)
English: Other medicines and Myozyme
Italian: Altri medicinali e Myozyme
English: *One patient who did not have data post baseline was excluded from the analyses.
Italian: *Un paziente del quale non erano disponibili dati successivi alla visita basale è stato escluso dall'analisi.
English: Death typically occurs due to cardiac and/or respiratory failure before the age of one year.
Italian: Normalmente il decesso è dovuto ad insufficienza cardiaca e/o respiratoria, prima del raggiungimento di un anno di età.
English: Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
Italian: La ricostituzione e la diluizione devono avvenire nel rispetto delle norme di buona pratica, in particolare per quanto riguarda l'asepsi.
English: The primary endpoint was the proportion of patients who were alive and free of invasive ventilator support.
Italian: L'endpoint principale è stato la proporzione di pazienti in vita e liberi dal supporto con ventilazione invasiva.
English: The recommended dosage of Myozyme in children and adolescents is the same as in adults.
Italian: La dose raccomandata di Myozyme nei bambini e negli adolescenti è la stessa degli adulti.
English: If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use.
Italian: Se l'ispezione rivela particelle estranee diverse da quanto descritto sopra, oppure se la soluzione è scolorita, non utilizzare il prodotto.
English: However, there was no apparent association between inhibition of uptake and the co-primary efficacy endpoints (see section 4.4).
Italian: Tuttavia, non vi è stata alcuna associazione apparente tra l'inibizione dell'assorbimento e gli endpoint co-primari di efficacia (vedere paragrafo 4.4).
English: 1105 BP Amsterdam The Netherlands
Italian: Paasheuvelweg 25 1105 BP Amsterdam Paesi Bassi
English: Cmax (µg/ml) AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg) Vss (ml/kg) Effective half-life (h)
Italian: Cmax (g/mL) AUC (g•ora/mL) CL (mL/ora/kg) Vss (mL/kg) Emivita effettiva (ora)
English: The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
Italian: La totalità dei dati suggerisce che la diagnosi e il trattamento precoci in una fase iniziale della malattia possono rivelarsi critici per conseguire i migliori risultati in questi pazienti con forma infantile della patologia.
English: Store in a refrigerator (2°C - 8°C).
Italian: Conservare in frigorifero (2ºC - 8ºC).
English: • Cold extremities (e.g. hands, feet)
Italian: • Estremità fredde (mani, piedi)
English: However, high and sustained IgG antibody titres also occur in some CRIM-positive patients.
Italian: Tuttavia, titoli anticorpali IgG elevati e prolungati si presentano anche in alcuni pazienti CRIM-positivi.
English: Due to the rarity of the condition and the limited experience to date, the effect of IgG antibody formation on safety and efficacy is currently not fully established.
Italian: Per via della rarità della patologia e della limitata esperienza attuale, non si è ancora stabilito con certezza l'effetto della formazione di anticorpi IgG sulla sicurezza e sull'efficacia.
English: In clinical studies doses up to 40 mg/kg body weight were used.
Italian: Negli studi clinici si sono utilizzate dosi fino a 40 mg/kg di peso corporeo.
English: • Swelling and thickening of the skin at infusion site in case of leakage of the product outside blood vessels
Italian: • Gonfiore e ispessimento della pelle al sito di infusione in caso di fuoriuscita del prodotto dai vasi sanguigni
English: Preclinical data did not reveal any significant adverse findings (see section 5.3).
Italian: Dai dati preclinici non sono emersi risultati avversi significativi (vedere paragrafo 5.3).
English: Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single and repeated dose toxicity.
Italian: I dati preclinici non rivelano rischi particolari per l'uomo sulla base di studi convenzionali di safety pharmacology a dosi singole e ripetute.
English: This enzyme helps the body control levels of glycogen (a type of carbohydrate).
Italian: Tale enzima aiuta l'organismo a controllare i livelli di glicogeno (un tipo di carboidrato).
English: • Low level of oxygen in the blood
Italian: • Livelli ridotti di ossigeno nel sangue
English: • Chest pain (not in the heart)
Italian: • Dolore al torace (non a livello del cuore)
English: Data from a small number of patients with HSAT, with or without inhibitory activity, showed limited ITI treatment effect.
Italian: Dati tratti da un piccolo numero di pazienti con HSAT, con o senza attività inibitoria, hanno mostrato un effetto limitato del trattamento ITI.
English: • Severe ulcerative lesions of the skin
Italian: • Gravi lesioni ulcerative della pelle
English: The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive.
Italian: L'endpoint principale dello studio pivotal è stato la proporzione di pazienti in vita.
English: 4 Additional adverse reactions from post-marketing, expanded access programs and non-controlled clinical trials.
Italian: 4 Ulteriori reazioni avverse riferite in fase post-marketing, programmi di accesso allargato e studi clinici non controllati.
English: Each pack contains 1, 10 or 25 vials.
Italian: Ogni confezione contiene 1, 10 o 25 flaconcini.
English: • Fever or increased body temperature
Italian: • Febbre o aumento della temperatura corporea
English: If you are given more Myozyme than you should
Italian: Se prende più Myozyme di quanto deve
English: Because you have Pompe disease, there is a risk that you get a severe infection of your airways or lungs.
Italian: Dal momento che lei ha la malattia di Pompe, vi è il rischio che sviluppi una grave infezione delle vie aeree o polmonare.
English: The marketing authorisation holder (MAH) shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the marketing authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP.
Italian: Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attività e le azioni di farmacoviglianza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento concordato del RMP.
English: The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
Italian: I benefici polmonari osservati nei pazienti includevano un miglioramento clinicamente significativo della FVC pari al 35% in un paziente e riduzioni significative nel numero di ore di supporto ventilatorio necessarie in 2 pazienti.
English: Pompe Registry
Italian: Registro Pompe
English: • Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction
Italian: • Gonfiore del viso, gonfiore della gola o grave gonfiore combinato del viso, della gola e della lingua a causa di una grave reazione allergica
English: It is therefore recommended to perform periodic urinalysis among patients with high IgG antibody titres.
Italian: Pertanto, si consiglia di eseguire periodicamente l'analisi delle urine tra i pazienti con titoli anticorpali IgG elevati.
English: Contents of the pack and other information What Myozyme contains
Italian: Contenuto della confezione e altre informazioni Cosa contiene Myozyme
English: Cardiac arrest Bradycardia Tachycardia Cyanosis
Italian: Arresto cardiaco Bradicardia Tachicardia Cianosi
English: If you experience severe ulcerative lesions of your skin, please inform your doctor.
Italian: Se nota gravi lesioni ulcerative sulla pelle, informi il medico.
English: The objectives of the “Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.
Italian: Il “Pompe Registry” ha l'obiettivo di migliorare la comprensione della malattia di Pompe e di monitorare i pazienti e la loro risposta alla terapia enzimatica sostitutiva nel tempo, con il traguardo ultimo di migliorare gli esiti clinici per questi pazienti.
English: Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels of glycogen can get too high.
Italian: Il glicogeno fornisce energia all'organismo, ma nella malattia di Pompe il glicogeno può raggiungere livelli troppo alti.
English: What Myozyme is and what it is used for
Italian: Cos'è Myozyme e a cosa serve
English: This medicine contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per vial, i.e. essentially ‘sodium free'.
Italian: Questo medicinale contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per flaconcino, cioè è praticamente ‘senza sodio'.
English: Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
Italian: In presenza di effetti lievi e transitori potrebbe non essere necessario prestare cure mediche o sospendere l'infusione.
English: After reconstitution, it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Italian: Dopo la ricostituzione si consiglia di diluire tempestivamente i flaconcini (vedere sotto).
English: However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
Italian: Tuttavia, non si è registrata la sopravvivenza senza ventilazione invasiva fra la coorte storica non trattata, pertanto non è possibile procedere a un confronto di questo endpoint.
English: Your doctor should consider the risks and benefits of re-administering Myozyme.
Italian: Il medico deve considerare i rischi e benefici di risomministrare Myozyme.
English: 1 Reactions reported in 39 infantile-onset patients in 2 clinical trials.
Italian: 1 Reazioni riferite in 39 pazienti ad esordio infantile in 2 sperimentazioni cliniche.
English: Blood pressure increased not known
Italian: Pressione sanguigna aumentata non nota
English: After dilution, an immediate use is recommended.
Italian: Dopo la diluizione si consiglia di utilizzare immediatamente il prodotto.
English: In the untreated historical cohort 5 of 47 patients (10.6%) for whom data were available, were alive at age 30 months (2.5 years).
Italian: Nella coorte storica non trattata, 5 dei 47 pazienti (10,6 %) per i quali erano disponibili i dati, erano in vita all'età di 30 mesi (2,5 anni).
English: It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
Italian: Si è dimostrato che l'uso di un filtro in linea di 0,2 micron rimuove le particelle visibili e non porta a perdita apparente di proteine o di attività.
English: The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres is thought to be multi-factorial.
Italian: La causa di uno scarso esito clinico e dello sviluppo di titoli anticorpali IgG elevati e prolungati viene ritenuta multifattoriale.
English: These three studies with Myozyme (with a follow up of at least 3 years in two studies and a median of 23 months in the other study) suggested stabilisation or improvement of motor function and stabilisation of pulmonary function.
Italian: Questi tre studi clinici con Myozyme (con un follow-up di almeno 3 anni in due studi e una media di 23 mesi nell'altro studio) sembrano indicare la stabilizzazione o il miglioramento della funzione motoria e la stabilizzazione della funzione polmonare.
English: All patients were freely ambulatory and all but one patient did not require any form of ventilator support (1 patient required nocturnal non-invasive ventilation).
Italian: Tutti i pazienti deambulavano liberamente, e tranne uno non richiedevano supporto con ventilazione (nel caso di 1 paziente era necessario ricorrere a ventilazione notturna non invasiva).
English: The current medical standards for emergency treatment of anaphylactic reactions are to be observed.
Italian: Attenersi agli standard clinici correnti per il trattamento di emergenza delle reazioni anafilattiche.
English: Nephrotic syndrome Proteinuria
Italian: Sindrome nefrosica Proteinuria
English: Periorbital edema Livedo reticularis Lacrimation increased Rash
Italian: Edema periorbitale Livedo reticularis Lacrimazione aumentata Rash
English: Echocardiographic indices of cardiomyopathy improved as measured by a decrease in left ventricular mass (LVM).
Italian: Gli indici ecocardiografici della cardiomiopatia sono migliorati, come attestato dal calo della massa ventricolare sinistra (LVM).
English: 3 Reactions reported more frequently in the placebo group than in the Myozyme group in late-onset patients.
Italian: 3 Reazioni riferite più frequentemente nel gruppo placebo rispetto al gruppo Myozyme in pazienti a esordio tardivo.
English: • Difficulty in breathing (including shortness of breath)
Italian: • Difficoltà respiratorie (incluso il respiro corto)
English: After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
Italian: Dopo un periodo minimo di 52 settimane, 16 di questi 18 pazienti sono stati arruolati in uno studio di estensione per ricevere un trattamento continuato alla stessa dose, per una durata totale massima di tre anni (150 settimane).
English: The co-primary efficacy outcome assessments were distance walked (meters) in 6 minutes (6-Minute Walk Test, 6MWT) and FVC (Forced Vital Capacity) % predicted in the sitting position.
Italian: Per valutare i risultati di efficacia co-primaria sono stati utilizzati il 6-Minute Walk Test (6MWT), test della distanza percorsa (metri) in 6 minuti e la capacità vitale forzata (FVC) % prevista in posizione seduta.
English: Infusions should be administered incrementally.
Italian: Le infusioni vanno somministrate in modo incrementale.
English: Younger patients diagnosed and treated early and who received ITI concomitantly to ERT initiation had a trend towards better survival rate than patients treated with similar regimen at a later age.
Italian: Pazienti diagnosticati in età più giovane, trattati precocemente e che hanno ricevuto ITI in concomitanza con l'inizio dell'ERT, avevano un trend verso un tasso di sopravvivenza migliore rispetto a pazienti trattati con un regime simile ad un'età più avanzata.
English: Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Italian: I soggetti avevano un'età compresa tra 6 mesi e 3,5 anni all'inizio del trattamento.
English: Some patients have experienced infusion related side effects in the form of flu-like symptoms, which lasted for a few days after completion of the infusion.
Italian: Alcuni pazienti hanno manifestato effetti indesiderati correlati all'infusione sotto forma di sintomi simil-influenzali, che sono durati per qualche giorno dopo il completamento dell'infusione.
English: Mean plasma elimination half-life (t1/2) was 2.75 hours for the two dose groups.
Italian: L'emivita media di eliminazione plasmatica (t1/2) era 2,75 ore per i due gruppi.
English: Myozyme contains sodium
Italian: Myozyme contiene sodio
English: Patients with Pompe disease are at increased risk of respiratory infections due to the progressive effects of the disease on the respiratory muscles.
Italian: I pazienti con malattia di Pompe sono a rischio di infezioni respiratorie dovute agli effetti progressivi della malattia sui muscoli respiratori.
English: Alglucosidase alfa
Italian: Alglucosidasi alfa
English: It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
Italian: È opportuno notare che una maggiore percentuale di pazienti con migliori esiti motori mostra stabilità o miglioramento dei parametri di crescita (peso), mentre gran parte dei pazienti - a prescindere dagli esiti motori o dalle caratteristiche basali - evidenziano inversione della cardiomiopatia, come attestato dai cambiamenti nel punteggio Z della LVM.
English: The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
Italian: La coorte storica non trattata è stata abbinata alla popolazione dello studio pivotal, e derivava da uno studio retrospettivo sulla storia naturale (n=42) in pazienti con forma infantile della malattia di Pompe.
English: After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive.
Italian: Dopo 52 settimane di trattamento, 16 dei 21 pazienti (76,2 %) trattati con Myozyme erano in vita.
English: Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Italian: Poiché si tratta di una proteina umana ricombinante, alglucosidasi alfa è un candidato improbabile per le interazioni farmaco-farmaco mediate dal citocromo P450.