FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: O Relatório Público Europeu de Avaliação completo sobre o Javlor pode ser consultado no sítio Internet da Agência: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Croatian: Sažetak mišljenja Povjerenstva za lijekove za rijetke i teške bolesti o lijeku Javlor dostupan je na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Portuguese: O principal parâmetro de eficácia foi a sobrevivência sem progressão (durante quanto tempo os doentes viveram sem agravamento da doença).
Croatian: Glavna mjera djelotvornosti bilo je preživljenje bez progresije (koliko su dugo bolesnici živjeli bez pogoršanja bolesti).
Portuguese: Como deveria funcionar o Javlor?
Croatian: Kako je Javlor trebao djelovati?
Portuguese: Se estiver incluído num ensaio clínico e necessitar de informação adicional sobre o tratamento, contacte o médico que lhe receitou o medicamento.
Croatian: Ako sudjelujete u kliničkom ispitivanju te Vam je potrebno više informacija o Vašem liječenju, obratite se liječniku koji Vam pruža liječenje.
Portuguese: Além disso, não se verificaram benefícios relativamente a outros parâmetros de eficácia importantes, incluindo a sobrevivência global (durante quanto tempo os doentes viveram).
Croatian: Nadalje, nema koristi u smislu drugih važnih mjera djelotvornosti, uključujući ukupno preživljenje (koliko su dugo bolesnici živjeli).
Portuguese: Que documentação foi apresentada pela empresa a acompanhar o pedido?
Croatian: Što je tvrtka dostavila u prilog svojem zahtjevu?
Portuguese: A alteração dizia respeito a uma extensão da indicação para adicionar o tratamento do cancro da mama.
Croatian: Promjena se odnosila na proširenje indikacije kako bi se dodalo liječenje raka dojke.
Portuguese: Quais as consequências desta recusa para os doentes incluídos em ensaios clínicos ou programas de uso compassivo?
Croatian: Koje posljedice ima ovo povlačenje za pacijente u kliničkim ispitivanjima ili u programima milosrdnog davanja lijekova?
Portuguese: O Javlor é um medicamento anticancerígeno autorizado na UE desde setembro de 2009.
Croatian: Javlor je citostatik koji je odobren za primjenu u EU-u od rujna 2009.
Portuguese: Em 25 de setembro de 2014, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) adotou um parecer negativo recomendando a recusa de uma alteração dos termos da Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento Javlor.
Croatian: Dana 25. rujna 2014., Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) usvojio je negativno mišljenje, preporučujući odbijanje izmjene odobrenja za stavljanje u promet lijeka Javlor.
Portuguese: Em comparação com os doentes a quem foi administrada capecitabina isoladamente, um maior número de doentes que receberam Javlor em associação com a capecitabina sofreu efeitos secundários incluindo neutropenia (níveis anormalmente baixos de glóbulos brancos no sangue), eventos gastrointestinais tais como obstipação, náuseas e vómitos e dores de barriga, fadiga e doenças do sistema nervoso tais como lesões nos nervos das extremidades.
Croatian: U usporedbi s bolesnicima koji su primali samo monoterapiju kapecitabina, veći broj bolesnika koji su primali lijek Javlor i kapecitabin iskusilo je nuspojave uključujući i neutropeniju (abnormalno niske razine krvi bijelih krvnih stanica),k gastrointestinalne događaje, poput zatvora, mučnine i trbuhobolje, iscrpljenosti i poremećaja živčanog sustava, poput oštećenja živčanog sustava u ekstremitetima.
Portuguese: Não existem consequências relativamente ao uso do Javlor nas indicações autorizadas.
Croatian: Nema posljedica za primjenu lijeka Javlor u ovoj odobrenoj indikaciji.
Portuguese: A empresa apresentou os resultados de um estudo principal que incluiu 770 doentes com cancro da mama avançado anteriormente tratados ou resistentes a uma antraciclina e que são igualmente resistentes aos taxanos.
Croatian: Tvrtka je dostavila rezultate glavnog ispitivanja koje je obuhvatilo 770 bolesnika s uznapredovanim rakom dojke, a koji su prethodno liječeni ili su rezistentni na antraciklin i koji su rezistentni na taksan.
Portuguese: Por conseguinte, no momento do pedido, o CHMP considerou que os efeitos modestos do Javlor no tratamento do cancro da mama não eram superiores aos riscos identificados.
Croatian: Stoga, u tom trenutku, CHMP je bio mišljenja da skromno djelovanje lijeka Javlor u liječenju raka dojke ne nadmašuje uočene dodatne rizike.
Portuguese: Quais foram as principais preocupações do CHMP que levaram à recusa da alteração dos termos da autorização de introdução no mercado?
Croatian: Koji su glavni razlozi za zabrinutost CHMP-a koji su rezultirali odbijanjem izmjene odobrenja za stavljanje lijeka u promet?
Portuguese: A empresa informou o CHMP de que não existem consequências para os doentes atualmente incluídos em ensaios clínicos com o Javlor.
Croatian: Tvrtka je obavijestila CHMP da nema posljedica za klinička ispitivanja lijekova Javlor koja su trenutno u tijeku.
Portuguese: Previa-se que o Javlor fosse utilizado em associação com o medicamento anticancerígeno capecitabina para o tratamento de doentes adultos com cancro da mama localmente avançado ou metastático.
Croatian: Očekivano je da će se Javlor koristiti u kombinaciji sa citostatikom kapecitabinom za liječenje odraslih bolesnika s lokalnim uznapredovanim ili metastatskim rakom dojke.
Portuguese: O que sucede relativamente ao Javlor para o tratamento do carcinoma de células de transição do urotélio?
Croatian: Što se događa s Javlor kada je riječ o liječenju karcinoma prijelaznih stanica urotelijalnog trakta?
Portuguese: O CHMP referiu que a eficácia do Javlor em associação com a capecitabina não tinha sido suficientemente demonstrada.
Croatian: CHMP je napomenuo da djelotvornost lijeka Javlor u kombinaciji s kapecitabinom nije u dostatnoj mjeri dokazana.
Portuguese: O Javlor contém a substância ativa vinflunina e está disponível na forma de concentrado para solução para perfusão (administração gota a gota) numa veia.
Croatian: Javlor sadrži djelatnu tvar vinflunin i dostupan je kao koncentrat za otopinu za infuziju (drip) u venu.
Portuguese: Qual a utilização prevista para o Javlor?
Croatian: Koja je očekivana uporaba lijeka Javlor?
Portuguese: Previa-se que fosse utilizado em doentes anteriormente tratados ou resistentes a um outro tipo de medicamento anticancerígeno chamado antraciclina e que são igualmente resistentes a um terceiro tipo de medicamentos anticancerígenos chamados taxanos.
Croatian: Također se trebao koristiti u bolesnika koji su prethodno liječeni, ili su rezistentni na, drugi tip citostatika naziva antraciklin, te koji su također rezistentni na treći tip citostatika naziva taksani.
Portuguese: É utilizado no tratamento de adultos com carcinoma de células de transição do urotélio avançado ou metastático (um cancro que afeta o revestimento da bexiga e o resto do trato urinário).
Croatian: Već se koristi za liječenje odraslih osoba s uznapredovanim ili metastatskim „karcinomima prijelaznih stanica urotelijalnog trakta" (rak koji zahvaća ovojnicu mjehura i ostatak urinarnog trakta). „Metastatski" znači da se rak proširio na druge dijelove tijela.
Portuguese: A empresa que apresentou o pedido de alteração dos termos da autorização é a Pierre Fabre Médicament.
Croatian: Pierre Fabre Médicament je tvrtka koja je podjela zahtjev za izmjenu odobrenja za stavljanje lijeka u promet.
Portuguese: Nesse estudo, o Javlor administrado em associação com a capecitabina foi comparado à capecitabina isoladamente.
Croatian: U ispitivanju, Javlor se primjenjivao zajedno s kapecitabinom te je uspoređen s monoterapijom kapecitabinom.
Portuguese: Por esse motivo, o CHMP recomendou a recusa da alteração dos termos da autorização de introdução no mercado.
Croatian: Stog, CHMP je preporučio odbijanje izmjena odobrenja za stavljanje lijeka u promet.
Portuguese: A vinflunina liga-se a uma proteína nas células denominada tubulina, importante para a formação do «esqueleto» interno que as células precisam para que se possam dividir.
Croatian: Djelatna tvar lijeka Javlor, vinflunin, ubraja se u grupu citostatika poznatih pod nazivom „vinka alkaloidi" Vezuje se na stanični protein naziva tubulin, koji igra značajnu ulogu u formiranju internog „kostura" koji je potreban stanicama kako bi im se omogućila dioba Vezivanjem na tubulin u stanicama raka, vinflunin zaustavlja formiranje kostura, sprječavajući dijeljenje i širenje stanica raka.
Portuguese: Pode consultar mais informações nesta página:
Croatian: Dodatne informacije možete pronaći ovdje:
Portuguese: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Croatian: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations
Portuguese: A empresa forneceu dados de modelos experimentais da literatura científica.
Croatian: Tvrtka je dostavila podatke iz eksperimentalnih modela koji su dostupni iz znanstvene literature.
Portuguese: 24 de abril de 2015 EMA/372522/2015 EMEA/H/C/002772
Croatian: 24. travnja 2015. EMA/372536/2015 EMEA/H/C/002772
Portuguese: Quais foram as principais preocupações do CHMP que levaram à recusa?
Croatian: Koji su glavni razlozi za zabrinutost CHMP-a rezultirali odbijanjem?
Portuguese: Quais as consequências desta recusa para os doentes incluídos em ensaios clínicos ou programas de uso compassivo?
Croatian: Koje posljedice ovo odbijanje zahtjeva ima za bolesnike u kliničkim ispitivanjima ili u programima milosrdnog davanja lijekova?
Portuguese: O principal parâmetro de eficácia baseou-se no período de tempo durante o qual os doentes viveram sem o reaparecimento dos respetivos sintomas do cancro ou até morrerem.
Croatian: Glavna mjera djelotvornosti temeljila se na tome koliko su dugo bolesnici preživjeli bez ponovnog pojavljivanja simptoma raka ili do smrti.
Portuguese: O que é o Lympreva?
Croatian: Što je Lympreva?
Portuguese: O CHMP também manifestou algumas preocupações relativas a alguns aspetos do fabrico e controlo de qualidade do medicamento.
Croatian: CHMP bio je također u određenoj mjeri zabrinut zbog pojedinih aspekata proizvodnog postupka i kontrole kvalitete lijeka.
Portuguese: A empresa apresentou igualmente os resultados de um estudo principal que envolveu um total de 177 adultos com linfoma folicular que tinham reagido ao tratamento de indução com uma terapia estabelecida conhecida como PACE (prednisona, doxorrubicina, ciclofosfamida e etoposido) e que não apresentavam qualquer sinal da sua doença.
Croatian: Tvrtka je također dostavila rezultate jednog glavnog ispitivanja koje je obuhvatilo ukupno 177 odraslih osoba s folikularnim limfomom koji je odgovorio na uvodnu terapiju s utvrđenom terapijom poznatom kao PACE (prednizon, doksirubicin, ciklofosfamid i etopozid) te koji nisu imali znakove svoje bolesti.
Portuguese: O CHMP considerou que a forma como o estudo principal foi concebido e levado a cabo não era adequada para permitir ao Comité estabelecer o benefício do medicamento.
Croatian: CHMP je zaključio da je način na koji je osmišljeno i provedeno glavno ispitivanje ne omogućuje Odboru utvrđivanje koristi lijeka.
Portuguese: Recusa da Autorização de Introdução no Mercado para o Lympreva (dasiprotimut-T)
Croatian: Odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Lympreva (dasiprotimut-T)
Portuguese: Recusa da Autorização de Introdução no Mercado para o Lympreva (dasiprotimut-T) EMA/372522/2015
Croatian: Odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Lympreva (dasiprotimut-T) EMA/372536/2015
Portuguese: Em 23 de abril de 2015, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) adotou um parecer negativo recomendando a recusa da Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento Lympreva, destinado ao tratamento de doentes com linfoma não Hodgkin folicular.
Croatian: Dana 23. travnja 2015., Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) usvojio je negativno mišljenje, preporučujući odbijanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet za lijek Lympreva, koji je namijenjen liječenju bolesnika s folikularnim ne-Hodgkinovim limfomom.
Portuguese: Como deveria funcionar o Lympreva?
Croatian: Kako je Lympreva trebao djelovati?
Portuguese: Além disso, a eficácia do Lympreva na sequência do tratamento de indução com os atuais cuidados padrão (as chamadas terapias «anti-CD20») não foi demonstrada.
Croatian: Nadalje, nije utvrđena djelotvornost lijeka Lympreva nakon uvodne terapije s aktualnim standardom skrbi (takozvanih "anti-CD20" terapija).
Portuguese: Previa-se que o Lympreva fosse administrado em doentes cujos sinais de doença tivessem desaparecido na sequência de um tratamento de «indução», para manter o total desaparecimento dos sintomas de cancro.
Croatian: Očekivano je da će se Lympreva primjenjivati u bolesnika čiji su znakovi bolesti nestali nakon "uvodnog" liječenja kako bi se zadržao potpuni nestanak simptoma raka.
Portuguese: Os doentes receberam Lympreva em conjunto com GMCSF ou a hemocianina com GM-CSF.
Croatian: Bolesnici su primili lijek Lympreva zajedno sa GM-CSF ili hemocijanin sa GM-CSF.
Portuguese: O Lympreva é um medicamento que contém a substância ativa dasiprotimut-T.
Croatian: Lympreva je lijek koji sadrži djelatnu tvar dasiprotimut-T.
Portuguese: O Lympreva é um tipo de medicamento de «imunoterapia contra o cancro», um medicamento destinado a estimular o sistema imunitário do doente (as defesas naturais do corpo) de modo a que este ataque e mate as células cancerosas.
Croatian: Lympreva je tip "antitumorskog imunoterapijskog" lijeka, lijeka koji je razvijen za stimulaciju imunosnog sustava (prirodne obrane tijela) bolesnika tako da napada i ubija stanice raka.
Portuguese: A empresa informou o CHMP de que não existem ensaios clínicos ou programas de uso compassivo em curso com o Lympreva.
Croatian: Tvrtka je obavijestila CHMP da nema tekućih kliničkih ispitivanja ili programa milosrdnog davanja lijeka Lympreva.
Portuguese: Quando injetadas no corpo do doente, prevê-se que estas proteínas específicas do linfoma estimulem determinados componentes do sistema imunitário para atacar e matar as células linfomatosas.
Croatian: Ako se ubrizgaju u tijelo bolesnika, očekuje se da će ovi proteini specifični za limfom stimulirati određene komponente imunosnog sustava koje napadaju i ubijaju stanice limfoma.
Portuguese: Por conseguinte, nessa altura, o CHMP considerou que os benefícios do Lympreva não eram superiores aos seus riscos e recomendou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado.
Croatian: Stoga, u tom trenutku CHMP bio je mišljenja da koristi lijeka Lympreva ne nadmašuju njegove rizike, te je preporučio da se odbije izdavanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet.
Portuguese: A empresa que requereu a Autorização de Introdução no Mercado é a Biovest Europe Ltd. Esta poderá solicitar um reexame do parecer num prazo de 15 dias após a receção da notificação deste parecer negativo.
Croatian: Ova tvrtka može zatražiti ponovno ispitivanje mišljenja u roku od 15 dana od primitka obavijesti o ovom negativnom mišljenju.
Portuguese: O Lympreva é preparado individualmente para cada doente a partir de uma amostra das próprias células linfomatosas.
Croatian: Lympreva se priprema zasebno za svakog bolesnika iz uzorka njihovih vlastitih stanica limfoma.
Portuguese: Previa-se que o Lympreva fosse utilizado para o tratamento de adultos com linfoma não Hodgkin folicular, um cancro de um tipo de glóbulos brancos designados por «células B».
Croatian: Očekivano je da će se Lympreva koristiti za liječenje odraslih osoba s folikularnim ne-Hodgkinovim limfomom, rakom tipa bijelih stanica naziva "B stanice".
Portuguese: O Lympreva foi designado «medicamento órfão» (medicamento utilizado em doenças raras) em 28 de agosto de 2006 para o tratamento do linfoma folicular.
Croatian: Lympreva je uvršten u skupinu lijekova za rijetke bolesti dana 28. kolovoza 2006. za liječenje folikularnog limfoma.
Portuguese: Previa-se que fosse utilizado em combinação com outro medicamento chamado fator estimulante de colónias granulocíticomacrofágicas (GM-CSF).
Croatian: Očekuje se da će se koristiti u kombinaciji s drugim lijekom naziva faktor stimulacije kolonije granulocita i makrofage.
Portuguese: O medicamento é composto por uma proteína encontrada nas células linfomatosas do doente, ligada a uma molécula chamada hemocianina, que ajuda a ativar o sistema imunitário contra as células do linfoma.
Croatian: Lijek se priprema iz proteina koji se nalazi u stanicama limfoma bolesnika, veže se na molekule naziva hemocijanin, što pomaže da se aktivira imunosni sustav protiv stanica limfoma.
Portuguese: O medicamento iria ser disponibilizado na forma de suspensão injetável sob a pele.
Croatian: Trebao je biti dostupan kao supenzija za potkožnu injekciju.
Portuguese: Qual a utilização prevista para o Lympreva?
Croatian: Za što se Lympreva trebao koristiti?
Portuguese: 18 de outubro de 2019
Croatian: 18. listopada 2019.
Portuguese: Como funciona Translarna?
Croatian: Kako djeluje Translarna?
Portuguese: O que é Translarna e para que é utilizado?
Croatian: Što je Translarna i za što se koristi?
Portuguese: Mais informações sobre as utilizações atuais de Translarna podem ser encontradas no sítio da internet da Agência: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/translarna.
Croatian: Dodatne informacije o trenutačnim primjenama lijeka Translarna nalaze se na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/translarna.
Portuguese: A recusa foi confirmada após o reexame.
Croatian: Odbijanje se potvrđuje nakon preispitivanja
Portuguese: Que alterações foram solicitadas pela empresa?
Croatian: Kakvu je izmjenu tvrtka zatražila?
Portuguese: Esta recusa afeta os doentes em ensaios clínicos?
Croatian: Ima li ovo odbijanje posljedice za bolesnike u kliničkim ispitivanjima?
Portuguese: Se estiver incluído num ensaio clínico e necessitar de mais informações sobre o tratamento, fale com o médico do ensaio clínico.
Croatian: Ako sudjelujete u kliničkom ispitivanju te vam je potrebno više informacija o liječenju, obratite se liječniku koji vas liječi.
Portuguese: Quais foram as principais razões para a recusa da alteração da Autorização de Introdução no Mercado?
Croatian: Koji su bili glavni razlozi za odbijanje izmjene odobrenja za stavljanje lijeka u promet?
Portuguese: O parecer inicial tinha sido emitido em 27 de junho de 2019.
Croatian: Nakon što je završila preispitivanje, Agencija je objavila mišljenje 17. listopada 2019.Prvotno mišljenje objavila je 27. lipnja 2019.
Portuguese: A empresa que solicitou a alteração da autorização de Translarna é a PTC Therapeutics International Limited.
Croatian: Zahtjev za promjenu odobrenja za lijek Translarna podnijela je tvrtka PTC Therapeutics International Limited.
Portuguese: A empresa informou a Agência de que não existem consequências para os doentes a receber Translarna em ensaios clínicos.
Croatian: Tvrtka je obavijestila Agenciju da nema posljedica za bolesnike koji u okviru kliničkih ispitivanja primaju lijek Translarna.
Portuguese: Não existem consequências para o uso de Translarna na sua indicação autorizada.
Croatian: Nema posljedica za primjenu lijeka Translarna za odobrenu indikaciju.
Portuguese: Os dados adicionais do estudo também não confirmaram o benefício de Translarna em doentes que perderam a capacidade de andar devido a problemas com a forma como os dados da base de dados do CINRG, que foi utilizada para comparar indiretamente os efeitos de Translarna, foram selecionados e analisados.
Croatian: Također, na temelju dodatnih podataka iz ispitivanja korist od liječenja lijekom Translarna u bolesnika koji više ne mogu hodati nije se mogla potvrditi zbog problema s načinom na koji su odabrani i analizirani podatci iz baze podataka CINRG koji su korišteni za neizravnu usporedbu učinaka lijeka Translarna.
Portuguese: O que se passa relativamente a Translarna para o tratamento de doentes com distrofia muscular de Duchenne com capacidade para andar?
Croatian: Što se događa s lijekom Translarna kada je riječ o liječenju bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom koji mogu hodati?
Portuguese: Por conseguinte, a Agência considerou que a relação benefício-risco de Translarna em doentes incapazes de andar não foi estabelecida e recomendou a recusa da alteração à Autorização de Introdução no Mercado.
Croatian: Stoga Agencija smatra da nije moguće utvrditi povoljan omjer koristi i rizika lijeka Translarna u bolesnika koji ne mogu hodati te je preporučila odbijanje izmjene odobrenja za stavljanje u promet.Odbijanje je potvrđeno nakon preispitivanja.
Portuguese: A empresa solicitou uma extensão da indicação para acrescentar o tratamento de doentes com distrofia muscular de Duchenne que perderam a capacidade de andar.
Croatian: Tvrtka je podnijela zahtjev za proširenje indikacije kako bi se dodalo liječenje bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom koji više ne mogu hodati.
Portuguese: A empresa forneceu dados que mostram que o organismo reage ao medicamento de forma semelhante em doentes que têm a capacidade de andar e em doentes que não têm essa capacidade.
Croatian: Tvrtka je dostavila podatke koji pokazuju da tijelo bolesnika koji mogu hodati i bolesnika koji ne mogu hodati podnosi lijek na sličan način.
Portuguese: Translarna está autorizado na UE desde julho de 2014.
Croatian: Lijek Translarna odobren je u Europskoj uniji (EU) od srpnja 2014.Sadržava djelatnu tvar ataluren i dostupan je u obliku granula koje se uzimaju kroz usta.
Portuguese: Translarna destina-se a ser utilizado em doentes cuja doença se deve à presença de determinados defeitos (as chamadas mutações nonsense) no gene da distrofina que impedem prematuramente a produção de distrofina, conduzindo a uma proteína distrofina encurtada que não funciona adequadamente.
Croatian: Duchenneovu mišićnu distrofiju može uzrokovati niz genskih abnormalnosti.Translarna se koristi u bolesnika čija je bolest uzrokovana prisutnošću određenih nedostataka (koji se nazivaju besmislene mutacije) gena za distrofin koji prijevremeno prekidaju proizvodnju distrofina, što uzrokuje skraćivanje distrofina koji ne funkcionira ispravno.Translarna djeluje u tih bolesnika tako što omogućuje staničnom mehanizmu koji proizvodi protein da prebrodi nedostatak, što stanicama omogućuje proizvodnju funkcionalnog distrofina.
Portuguese: Uma vez que esta proteína ajuda a proteger os músculos de lesões durante a contração e o relaxamento musculares, nos doentes com distrofia muscular de Duchenne os músculos sofrem lesões e acabam por deixar de funcionar.
Croatian: Bolesnicima oboljelima od Duchenneove mišićne distrofije nedostaje normalan distrofin, protein koji je prisutan u mišićima.Budući da taj protein pomaže u zaštiti mišića od ozljeda kada se mišići stežu i opuštaju, u bolesnika oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije dolazi do oštećenja mišića i oni naposljetku prestaju funkcionirati.
Portuguese: Tendo reexaminado o seu parecer inicial, a Agência Europeia de Medicamentos confirmou a sua recomendação de recusa da introdução de uma alteração na Autorização de Introdução no Mercado do medicamento Translarna (atalureno).
Croatian: Nakon preispitivanja svojeg prvotnog mišljenja Europska agencija za lijekove potvrdila je svoju preporuku za odbijanje izmjene odobrenja za stavljanje u promet lijeka Translarna (ataluren).Izmjena se odnosila na proširenje indikacije kako bi se dodalo liječenje bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom koji više ne mogu hodati.
Portuguese: Tal deve-se ao facto de os doentes incapazes de andar se encontrarem numa fase mais avançada da doença e terem uma massa muscular reduzida e, por conseguinte, os benefícios do tratamento poderem ser diferentes.
Croatian: Činjenica da tijelo bolesnika koji mogu hodati i bolesnika koji ne mogu hodati podnosi lijek Translarna na sličan način nije bila dovoljna za potvrdu učinkovitosti lijeka Translarna u tih bolesnika.To je zbog toga što su bolesnici koji ne mogu hodati u uznapredovaloj fazi bolesti i imaju smanjenu mišićnu masu te stoga koristi od liječenja mogu biti različite.