FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: • cold hands or feet
Polish: • zimne ręce lub stopy
English: Laronidase may be excreted in milk.
Polish: Laronidaza może być wydzielana z mlekiem.
English: 6MWT (meters)
Polish: 6 MWT (metry)
English: Pharmacotherapeutic group: Enzymes.
Polish: Grupa farmakoterapeutyczna: enzymy.
English: The frequency of bronchospasm and respiratory arrest is unknown.
Polish: Częstość występowania skurczu oskrzeli i zatrzymania oddychania nie jest znana.
English: • feeling hot, feeling cold
Polish: • uczucie gorąca, uczucie zimna
English: 2 Both groups exceeded the minimal clinically important difference (-0.24)
Polish: 2 W obu grupach przekroczono granicę różnicy istotności klinicznej (-0,24).
English: Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland
Polish: Genzyme Ireland Ltd, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia
English: In addition 60 patients in the Phase 2 and 3 studies were tested for in-vitro neutralising effects.
Polish: Ponadto u 60 pacjentów podczas II i III fazy badania zbadano efekt neutralizacji in vitro.
English: There was a rapid reduction in the excretion of urinary GAG (µg/mg creatinine) within the first 4 weeks, which was maintained through the remainder of the study.
Polish: W ciągu 4 pierwszych tygodni stwierdzono szybkie zmniejszenie wydalania GAG z moczem (µg/mg kreatyniny), które utrzymywało się przez pozostałą część badania.
English: The current medical standards for emergency treatment are to be observed.
Polish: Należy przestrzegać aktualnych standardów postępowania w przypadkach nagłych.
English: Remove the required vials from the refrigerator approximately 20 minutes in advance in order to allow them to reach room temperature (below 30˚C).
Polish: Około 20 minut wcześniej wyjąć potrzebne fiolki z lodówki, aby mogły osiągnąć temperaturę pokojową (poniżej 30˚C).
English: Date of latest renewal: 10 June 2008
Polish: Data przedłużenia pozwolenia: 10 czerwca 2008
English: If you are allergic (hypersensitive) to laronidase or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Polish: Jeśli pacjent ma uczulenie (nadwrażliwość) na laronidazę lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienione w punkcie 6).
English: Other side effects include the following:
Polish: Inne działania niepożądane są następujące:
English: Tell your doctor or pharmacist if you are taking or have recently taken any other medicines, including medicines obtained without a prescription.
Polish: Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub ostatnio, również tych, które wydawane są bez recepty.
English: The mean urinary GAG level declined by 50% at Week 13 and was reduced by 61% at the end of the study.
Polish: Średnie stężenie GAG w moczu zmniejszyło się o 50% w 13. tygodniu, a następnie o 61% w chwili zakończenia badania.
English: The type of IARs was similar to those seen in other clinical studies.
Polish: Objawy reakcji związanych z infuzją były podobne do obserwowanych w innych badaniach klinicznych.
English: Sodium chloride,
Polish: Chlorek sodu,
English: After intravenous infusion, laronidase is rapidly removed from the circulation and taken up by cells into lysosomes, most likely via mannose-6 phosphate receptors.
Polish: Po infuzji dożylnej laronidaza jest szybko usuwana z krążenia i pobierana przez komórki do lizosomów, najprawdopodobniej za pośrednictwem receptorów mannozo-6-fosforanowych.
English: The pharmacokinetic profile in patients less than 5 years old was similar to that of older and less severely affected patients.
Polish: Profil farmakokinetyczny u pacjentów w wieku poniżej 5 lat był podobny do obserwowanego u pacjentów starszych i z mniejszym natężeniem choroby.
English: • leakage of the drug into the surrounding tissue at the site of injection, which may cause swelling or redness
Polish: • przeciekanie leku do tkanki otaczającej miejsce wstrzyknięcia, co może spowodować obrzęk i zaczerwienienie
English: If not used immediately, in-use storage should not be longer than 24 hours at 2°C - 8°C provided that dilution has taken place under controlled and validated aseptic conditions.
Polish: Nie zużyty roztwór natychmiast przechowywać nie dłużej niż 24 godziny w temperaturze 2°C-8°C, o ile rozpuszczanie miało miejsce w kontrolowanych i potwierdzonych warunkach aseptycznych.
English: Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects on pregnancy, embryonal/foetal development, parturition and postnatal development (see section 5.3).
Polish: Badania na zwierzętach nie wykazują bezpośredniego lub pośredniego szkodliwego wpływu na przebieg ciąży, rozwój zarodka i (lub) płodu, przebieg porodu lub rozwój po urodzeniu (patrz punkt 5.3).
English: The rationale for enzyme replacement therapy is to restore a level of enzymatic activity sufficient to hydrolyse the accumulated substrate and to prevent further accumulation.
Polish: Uzasadnieniem dla terapii polegającej na substytucji enzymatycznej jest odtworzenie aktywności enzymatycznej wystarczającej do hydrolizy nagromadzonego substratu i zapobieżenia dalszej jego kumulacji.
English: The 200 U/kg IV every 2 weeks regimen may be an acceptable alternative for patients with difficulty receiving weekly infusions; however, there is no evidence that the long term clinical efficacy of these two dose regimens is equivalent.
Polish: Dawkowanie 200 j./kg mc. iv. co 2 tygodnie może stanowić odpowiednią alternatywę w przypadku trudności w cotygodniowym podawaniu infuzji; jednak nie ma dowodów na równoważną odległą skuteczność kliniczną obu schematów dawkowania.
English: You should not be given this medicine after the expiry date which is stated on the label after the letters EXP.
Polish: Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie po symbolu EXP.
English: What Aldurazyme is and what is it used for
Polish: Co to jest lek Aldurazyme i w jakim celu się go stosuje
English: Preclinical data did not reveal any significant adverse finding (see section 5.3).
Polish: Dane przedkliniczne nie wykazały żadnych istotnych wyników niepożądanych (patrz punkt 5.3).
English: Cmax (U/ml)
Polish: Cmax (j./ml)
English: As there is little experience on resumption of treatment following prolonged interruption, use caution due to the theoretical increased risk of hypersensitivity reaction after treatment interruption.
Polish: Z uwagi na niewielkie doświadczenie w zakresie wznawiania leczenia po dłuższej przerwie, należy zachować ostrożność wobec teoretycznie zwiększonego ryzyka reakcji nadwrażliwości po przerwaniu leczenia.
English: As with any intravenous protein product, severe allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Polish: Tak, jak w przypadku każdego produktu leczniczego podawanego dożylnie zawierającego białko, mogą wystąpić poważne reakcje nadwrażliwości typu alergicznego.
English: The open label extension study showed improvement and/or maintenance of these effects up to 208 weeks in the Aldurazyme/Aldurazyme group and 182 weeks in the Placebo/Aldurazyme group as indicated in the table below.
Polish: W badaniu uzupełniającym prowadzonym metodą otwartej próby wykazano poprawę i (lub) utrzymywanie się efektu do 208 tygodni w grupie leczonej schematem Aldurazyme/Aldurazyme oraz do 182 tygodni w grupie leczonej schematem placebo/Aldurazyme; wyniki przedstawiono w poniższej tabeli.
English: Because there are no data available in neonates exposed to laronidase via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding during Aldurazyme treatment.
Polish: Ponieważ nie ma danych o ekspozycji noworodków na laronidazę za pośrednictwem mleka kobiecego, zaleca się zaprzestanie karmienia piersią podczas leczenia produktem leczniczym Aldurazyme.
English: If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant or are planning to have a baby, ask your doctor or pharmacist for advice before using this medicine.
Polish: W ciąży i w okresie karmienia piersią lub gdy istnieje podejrzenie, że kobieta jest w ciąży lub gdy planuje ciążę, przed zastosowaniem tego leku należy poradzić się lekarza lub farmaceuty.
English: Aldurazyme should not be mixed with other medicinal products in the same infusion.
Polish: Leku Aldurazyme nie należy mieszać w jednej infuzji z innymi produktami leczniczymi.
English: AUC∞ (h•U/ml) 0.930 ± 0.214 CL (ml/min/kg) 1.96 ± 0.495 Vz (l/kg)
Polish: /ml) 0,930 ± 0,214 CL (ml/min/kg) 1,96 ± 0,495 Vz (l/kg)
English: MANUFACTURER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE Name and address of the manufacturer of the biological active substance BioMarin Pharmaceutical Inc, Galli Drive Facility, 46 Galli Drive, Novato, CA 94949, USA Name and address of the manufacturer responsible for batch release Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, United Kingdom Genzyme Ireland Ltd, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland The printed package leaflet of the medicinal product must state the name and address of the manufacturer responsible for the release of the concerned batch.
Polish: ODPOWIEDZIALNY ZA ZWOLNIENIE SERII Nazwa i adres wytwórcy biologicznej substancji czynnej BioMarin Pharmaceutical Inc, Galli Drive Facility, 46 Galli Drive, Novato, CA 94949, USA Nazwa i adres wytwórcy odpowiedzialnego za zwolnienie serii Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Wielka Brytania Genzyme Ireland Ltd, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia
English: Phase 3, 26 weeks of treatment compared to placebo p value Confidence interval
Polish: Faza 3, 26 tygodni leczenia porównanie z placebo
English: Water for injections
Polish: Woda do iniekcji
English: Patients treated with Aldurazyme should be closely monitored and all cases of infusion-associated reactions, delayed reactions and possible immunological reactions reported.
Polish: Pacjentów leczonych produktem leczniczym Aldurazyme należy ściśle monitorować i zgłaszać wszystkie przypadki odczynów poinfuzyjnych, reakcje opóźnione i możliwe reakcje immunologiczne.
English: Only clear and colourless solutions without visible particles should be used.
Polish: Można wykorzystać tylko przejrzysty i bezbarwny roztwór bez widocznych cząstek.
English: Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, United Kingdom.
Polish: Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Wielka Brytania.
English: The frequency of severe allergic reaction (anaphylactic reaction) and swelling of the face is considered common and may affect up to 1 in 10 people.
Polish: Uważa się, że ciężkie reakcje alergiczne (reakcje anafilaktyczne) i opuchnięcia twarzy występują często i mogą dotyczyć do 1 na 10 pacjentów.
English: Some of the IARs were severe.
Polish: Niektóre z IAR były ciężkie.
English: DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION Date of first authorisation: 10 June 2003
Polish: Data wydania pierwszego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu: 10 czerwca 2003
English: Four patients (three in the Phase 3 study and one in the Phase 2 study) showed marginal to low level in vitro inhibition of laronidase enzymatic activity, which did not appear to impact clinical efficacy and/or urinary GAG reduction.
Polish: U czterech pacjentów (trzech w badaniu fazy trzeciej i jednego w badaniu fazy drugiej) wykazano marginalną lub niską aktywność enzymatyczną hamującą laronidazy in vitro, która nie wydawała się mieć wpływu na skuteczność kliniczną i(lub) zmniejszenie stężenia GAG w moczu.
English: The activity unit (U) is defined as the hydrolysis of one micromole of substrate (4-MUI) per minute.
Polish: Jednostka aktywności (j.) jest zdefiniowana jako ilość enzymu niezbędna do hydrolizy jednego mikromola substratu (4-MUI) na minutę.
English: In the absence of compatibility studies, this medicinal product must not be mixed with other medicinal products except those mentioned in section 6.6.
Polish: 6.2 Niezgodności farmaceutyczne Ponieważ nie wykonywano badań dotyczących zgodności, nie należy mieszać produktu leczniczego z innymi produktami leczniczymi, oprócz wymienionych w punkcie 6.6.
English: Severe hypersensitivity (e.g. anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1 (see sections 4.4 and 4.8).
Polish: Ciężka nadwrażliwość (np. reakcja anafilaktyczna) na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną w punkcie 6.1 (patrz punkty 4.4 i 4.8).
English: Therefore Aldurazyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Polish: Dlatego produktu leczniczego Aldurazyme nie należy stosować w ciąży, chyba że istnieje wyraźna konieczność.
English: The volume of distribution decreased with continued treatment, possibly related to antibody formation and/or decreased liver volume.
Polish: Objętość dystrybucji zmniejszała się w miarę dalszego leczenia, co może być związane z tworzeniem przeciwciał i/lub zmniejszeniem objętości wątroby.
English: mean 38.1
Polish: średnia 38,1
English: Purified laronidase is a glycoprotein with a molecular weight of approximately 83 kDa. Laronidase is comprised of 628 amino acids after cleavage of the N-terminus.
Polish: Oczyszczona laronidaza jest glikoproteiną o masie cząsteczkowej około 83 kD. Laronidaza zawiera 628 aminokwasów po odcięciu N-końca.
English: It is not known whether Aldurazyme appears in breast milk.
Polish: Nie wiadomo, czy lek Aldurazyme pojawia się w mleku kobiety.
English: The proportion of patients with mild left ventricular hypertrophy decreased from 53% (10/19) to 17% (3/18), and mean left ventricular mass normalized for body surface area decreased by 0.9 Z-Score (n=17).
Polish: Odsetek pacjentów z lekkim przerostem lewej komory zmniejszył się z 53% (10/19) do 17% (3/18), a średni wskaźnik masy lewej komory znormalizowany względem pola powierzchni ciała zmniejszył się o 0,9 wskaźnika Z-Score (n=17).
English: Laronidase is a recombinant form of human α-L-iduronidase and is produced by recombinant DNA technology using mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Polish: Laronidaza jest rekombinowaną postacią ludzkiej α-L-iduronidazy i jest produkowana metodą rekombinacji DNA z zastosowaniem hodowli komórek ssaka - komórek jajnikowych chomika chińskiego (CHO - Chinese Hamster Ovary).
English: Detailed information on this medicinal product is available on the website of the European Medicines Agency http://www.ema.europa.eu.
Polish: Szczegółowa informacja o tym leku jest dostępna na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków http://www.ema.europa.eu/.
English: Based on the Phase 3 clinical trial, almost all patients are expected to develop IgG antibodies to laronidase, mostly within 3 months of initiation of treatment.
Polish: Na podstawie badań klinicznych trzeciej fazy, u niemal wszystkich pacjentów można się spodziewać powstawania przeciwciał klasy IgG przeciwko laronidazie, na ogół w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia leczenia.
English: All patients subsequently enrolled in an open label extension study where they all received 100 U/kg of Aldurazyme every week for an additional 3.5 years (182 weeks).
Polish: Wszystkich pacjentów włączono potem do otwartego badania kontynuacyjnego, w którym wszyscy otrzymywali produkt leczniczy Aldurazyme 100 j./kg mc. co tydzień dodatkowo przez 3,5 roku (182 tygodnie).
English: Laronidase is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
Polish: Laronidaza jest białkiem i spodziewanym sposobem degradacji metabolicznej jest hydroliza peptydów.
English: Following 26 weeks of therapy, Aldurazyme-treated patients showed improved respiratory function and walking ability as compared to placebo as indicated below.
Polish: Po 26 tygodniach leczenia u pacjentów otrzymujących produkt leczniczy Aldurazyme wykazano w porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo poprawę czynności płuc oraz zdolność do chodzenia w zakresie opisanym poniżej.
English: The third study was conducted to evaluate the pharmacodynamics and safety of different dose regimens of Aldurazyme.
Polish: Trzecie badanie miało na celu ocenę farmakodynamiki i bezpieczeństwa różnych schematów dawkowania produktu Aldurazyme.
English: What Aldurazyme contains - The active substance is laronidase.
Polish: Co zawiera lek Aldurazyme - Substancją czynną leku jest laronidaza.
English: Severe IARs have been reported in patients with pre-existent severe underlying upper airway involvement and therefore specifically these patients should continue to be closely monitored and only be infused with Aldurazyme in an appropriate clinical setting where resuscitation equipment to manage medical emergencies would be readily available.
Polish: U pacjentów z występującą uprzednio ciężką chorobą obejmującą górne drogi oddechowe odnotowano objawy IAR, dlatego szczególnie tych pacjentów należy nadal ściśle monitorować i dokonywać u nich infuzji produktu leczniczego Aldurazyme wyłącznie w odpowiednich warunkach klinicznych z natychmiastowym dostępem do urządzeń resuscytacyjnych stosowanych w nagłych przypadkach.
English: The occurrence of IgE antibodies was not fully explored.
Polish: Nie zbadano w pełni występowania przeciwciał IgE.
English: Several patients showed an increase in height (n=7) and weight (n=3) for age Z-score.
Polish: Kilku pacjentów wykazało zwiększenie wzrostu (n=7) i masy (n=3) w porównaniu z tą samą grupą wiekową (wskaźnik Z-score).
English: Due to the small patient population, an ADR reported in a single patient is classified as common.
Polish: Z uwagi na niewielką populację pacjentów działanie niepożądane występujące u jednego pacjenta klasyfikuje się jako częste.
English: Percent Predicted FVC (percentage point)
Polish: FVC (punkty procentowe)
English: Other medicines and Aldurazyme
Polish: Inne leki i Aldurazyme
English: Almost all patients developed IgG antibodies to laronidase.
Polish: Niemal u wszystkich pacjentów wytworzyły się przeciwciała IgG przeciwko laronidazie.
English: It is recommended to stop breast-feeding during treatment with Aldurazyme.
Polish: Zaleca się zaprzestanie karmienia piersią podczas leczenia lekiem Aldurazyme.
English: Four patients underwent dosage increases to 200 U/kg for the last 26 weeks because of elevated urinary GAG levels at Week 22.
Polish: U czterech pacjentów w ostatnich 26 tygodniach zwiększono dawkę do 200 j./kg mc. ze względu na wzrost stężenia GAG w moczu w 22. tygodniu.
English: The majority of these reactions were mild or moderate in intensity.
Polish: Nasilenie większości reakcji było łagodne do umiarkowanego.
English: The infusion can be restarted with a reduction of the infusion rate to 1/2 - 1/4 the rate of the infusion at which the reaction occurred.
Polish: Można ponownie rozpocząć infuzję z szybkością wynoszącą 1/2 - 1/4 szybkości, podczas której wystąpiła reakcja.
English: Aldurazyme was well tolerated at both dosages.
Polish: Obie dawki produktu leczniczego Aldurazyme były dobrze tolerowane.
English: The younger patients with the severe phenotype (< 2.5 years) and all 4 patients with the intermediate phenotype exhibited a normal rate of mental development, whereas the older patients with a severe phenotype made limited or no gains in cognition.
Polish: U młodszych pacjentów z ciężkim fenotypem (< 2,5 roku) oraz wszystkich 4 pacjentów z pośrednim fenotypem obserwowano prawidłowy rozwój intelektualny, natomiast w grupie w starszym wieku z ciężkim fenotypem rozwój poznawczy był ograniczony lub nie występował.
English: No definite benefit was shown with the higher doses over the recommended dose.
Polish: Nie wykazano korzyści związanych ze stosowaniem większych dawek niż zalecane.
English: Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of laronidase in a clinically significant way.
Polish: Wobec tego nie oczekuje się, żeby zaburzenia czynności wątroby wpływały w sposób istotny klinicznie na farmakokinetykę laronidazy.
English: Aldurazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Mucopolysaccharidosis I (MPS I; α-L-iduronidase deficiency) to treat the nonneurological manifestations of the disease (see section 5.1).
Polish: Produkt leczniczy Aldurazyme jest wskazany w długotrwałej substytucji enzymatycznej u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy typu I (MPS I; niedobór α-L-iduronidazy) w celu leczenia nieneurologicznych objawów choroby (patrz punkt 5.1).
English: Genzyme Europe B.V. - NL
Polish: Genzyme Europe B.V.
English: To be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
Polish: Należy to uwzględnić w przypadku pacjentów stosujących dietę ubogo sodową.
English: Of the 26 patients with abnormal liver volumes at pre-treatment baseline, 22 (85%) achieved a normal liver size by the end of the study.
Polish: Spośród 26 pacjentów z nieprawidłową objętością wątroby w punkcie wyjścia przed rozpoczęciem leczenia, u 22 osób (85%) przed zakończeniem leczenia uzyskano normalizację rozmiaru wątroby.
English: Aldurazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with MPS I or other inherited metabolic diseases.
Polish: Leczenie produktem Aldurazyme powinno być prowadzone pod nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu chorych na MPS I lub na inne wrodzone choroby metaboliczne.
English: Upon study completion, all patients showed reductions in liver size and 50% (9/18) had normal liver size.
Polish: Po zakończeniu badania u wszystkich pacjentów stwierdzono zmniejszenie objętości wątroby, a u 50% (9 z 18) pacjentów - prawidłową wielkość wątroby.
English: 5 ml concentrate for solution in a vial (type I glass) with a stopper (siliconised chlorobutyl rubber) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (polypropylene).
Polish: 5 ml koncentratu do sporządzania roztworu w fiolce (szkło typu I) z korkiem (silikonowana guma chlorobutylowa) i kapslem (aluminium) ze zrywanym wieczkiem (polipropylen).
English: Each vial of Aldurazyme is intended for single use only.
Polish: Każda fiolka produktu leczniczego Aldurazyme jest przeznaczona tylko do jednorazowego użytku.
English: Pack sizes: 1, 10 and 25 vials.
Polish: Wielkości opakowań: 1, 10 i 25 fiolek.
English: To date there are no clinical data that demonstrate any benefit on the neurological manifestations of the disorder.
Polish: W dotychczasowych badaniach klinicznych nie stwierdzono danych potwierdzających korzystny wpływ na neurologiczne objawy choroby.
English: If these reactions occur, the Aldurazyme infusion should be stopped immediately and appropriate treatment will be started by your doctor.
Polish: Jeśli wystąpią takie reakcje, należy bezzwłocznie przerwać infuzję leku Aldurazyme, a lekarz musi rozpocząć odpowiednie leczenie.
English: Most patients seroconverted within 3 months of initiation of treatment; although seroconversion in patients under 5 years old with a more severe phenotype occurred mostly within 1 month (mean 26 days versus 45 days in patients 5 years and older).
Polish: U większości pacjentów serokonwersja wystąpiła w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia leczenia; chociaż u pacjentów w wieku poniżej 5 lat z ciężkim fenotypem serokonwersja nastąpiła głównie w ciągu 1 miesiąca (średnio 26 dni w porównaniu do 45 dni u pacjentów w wieku 5 lat i więcej).
English: The primary efficacy endpoints were changes in percent of predicted normal FVC and absolute distance travelled in the six-minute walk test (6MWT).
Polish: Głównymi punktami końcowymi w ocenie skuteczności były zmiana procentowa FVC i odległość pokonana w czasie testu 6-minutowego marszu (6 MWT).
English: Mucopolysaccharide storage disorders are caused by the deficiency of specific lysosomal enzymes required for the catabolism of glycosaminoglycans (GAGs).
Polish: Zaburzenia spichrzania mukopolisacharydów są spowodowane niedoborem specyficznych enzymów lizosomalnych potrzebnych do katabolizmu glikozoaminoglikanów (GAG).
English: B. CONDITIONS OR RESTRICTIONS REGARDING SUPPLY AND USE Medicinal product subject to restricted medical prescription (See Annex I: Summary of Product Characteristics, section 4.2)
Polish: B. WARUNKI LUB OGRANICZENIA DOTYCZĄCE ZAOPATRZENIA I STOSOWANIA Produkt leczniczy wydawany z przepisu lekarza do zastrzeżonego stosowania (patrz aneks I: