FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: These three studies with Myozyme (with a follow up of at least 3 years in two studies and a median of 23 months in the other study) suggested stabilisation or improvement of motor function and stabilisation of pulmonary function.
German: Diese drei Studien mit Myozyme (mit einer Nachbeobachtung von mindestens 3 Jahren in zwei Studien und einer medianen Nachbeobachtung von 23 Monaten in der dritten Studie) deuten auf eine Stabilisierung oder Verbesserung sowohl der motorischen Funktion als auch der Lungenfunktionen hin.
English: Data from a small number of patients with HSAT, with or without inhibitory activity, showed limited ITI treatment effect.
German: Daten einer kleinen Anzahl von Patienten, die HSAT mit oder ohne inhibitorischer Aktivität aufwiesen, zeigten eine eingeschränkte Wirkung der ITI.
English: This medicine contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per vial, i.e. essentially ‘sodium free'.
German: Dieses Arzneimittel enthält weniger als 1 mmol Natrium (23 mg) pro Durchstechflasche und ist damit praktisch „natriumfrei“.
English: • Pain or local reaction at the site of the drip
German: • Schmerzen oder lokale Reaktion an der Einstichstelle
English: For instructions on reconstitution and dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6.
German: Anweisungen zur Rekonstitution und Verdünnung des Arzneimittels vor der Anwendung siehe Abschnitt 6.6.
English: • Low level of oxygen in the blood
German: • Niedriger Sauerstoffgehalt im Blut
English: The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
German: Die Gesamtheit der Daten legt nahe, dass eine frühzeitige Diagnose und Behandlung im frühen Krankheitsstadium äußerst wichtig ist, um die bestmöglichen Ergebnisse bei Patienten mit infantiler Verlaufsform zu erzielen.
English: Due to the proteinaceous nature of the product, particle formation may occur in the reconstituted solution and final infusion bags.
German: Aufgrund der Proteineigenschaften des Präparats kann es in der rekonstituierten Lösung und im fertigen Infusionsbeutel zur Partikelbildung kommen.
English: Myozyme contains an artificial enzyme called alglucosidase alfa - this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
German: Myozyme enthält ein künstliches Enzym namens Alglucosidase alfa - dieses kann das natürliche Enzym ersetzen, das bei Morbus Pompe fehlt.
English: Studies in animals have shown reproductive toxicity (see section 5.3).
German: In tierexperimentellen Studien zeigte sich eine Reproduktionstoxizität (siehe Abschnitt 5.3).
English: However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
German: Die Überlebensdauer ohne invasive Beatmung konnte in der unbehandelten historischen Kohorte nicht aufgezeichnet werden, weshalb ein Vergleich dieses Endpunkts nicht möglich ist.
English: • Swelling of the arms and legs
German: • Schwellung der Arme und Beine
English: Medical or healthcare professionals are encouraged to register patients who are diagnosed with Pompe disease at www.PompeRegistry.com.
German: Ärzte und medizinisches Fachpersonal werden gebeten, mit Morbus Pompe diagnostizierte Patienten unter www.PompeRegistry.com zu registrieren.
English: If you forget to use Myozyme
German: Wenn Sie die Anwendung von Myozyme vergessen haben
English: Cardiac arrest Bradycardia Tachycardia Cyanosis
German: Herzstillstand Bradykardie Tachykardie Zyanose
English: Wilcoxon-Mann-Whitney Test p-value Forced Vital Capacity (Percent of predicted normal) Pre-treatment Baseline
German: Wilcoxon-Mann-Whitney-Test p-Wert Forcierte Vitalkapazität (in Prozent des vorhergesagten Normalwerts) Ausgangswert vor der Behandlung
English: There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of IgG antibody formation.
German: Es scheint keinen Zusammenhang zwischen dem Eintreten infusionsbedingter Reaktionen und dem Zeitpunkt der IgG-Antikörperbildung zu geben.
English: There is no experience with overdose of Myozyme.
German: Es liegen keine Erfahrungen bezüglich einer Überdosierung von Myozyme vor.
English: What Myozyme is and what it is used for
German: Was ist Myozyme und wofür wird es angewendet?
English: Table 4: Change from baseline: efficacy outcomes in the placebo-controlled study
German: Tabelle 4: Veränderung gegenüber dem Ausgangszustand: Wirksamkeitsnachweis in der plazebokontrollierten Studie
English: Due to the bloodbrain barrier effect and the enzyme's size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
German: Aufgrund der Blut-Hirn-Schranke und der Größe des Enzyms ist eine Aufnahme von Alglucosidase alfa in das Zentralnervensystem unwahrscheinlich.
English: Pack sizes of 1, 10 or 25 vials.
German: Packungsgrößen: 1, 10 oder 25 Durchstechflaschen.
English: In the untreated historical cohort 5 of 47 patients (10.6%) for whom data were available, were alive at age 30 months (2.5 years).
German: In der unbehandelten historischen Kohorte waren 5 der 47 Patienten (10,6 %) mit vorhandenen Daten im Alter von 30 Monaten (2,5 Jahren) am Leben.
English: Very common: may affect more than 1 in 10 people
German: Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Patienten betreffen):
English: IOPD Immune Tolerance Induction
German: Induktion einer Immuntoleranz bei IOPD
English: However, there was no apparent association between inhibition of uptake and the co-primary efficacy endpoints (see section 4.4).
German: Allerdings bestand keine augenscheinliche Verbindung zwischen einer Inhibierung der Aufnahme und den koprimären Wirksamkeitsendpunkten (siehe Abschnitt 4.4).
English: • Abnormal breathing sounds, including a whistling sound
German: • Anormale Atemgeräusche einschließlich pfeifende Geräusche
English: In clinical studies doses up to 40 mg/kg body weight were used.
German: In klinischen Studien wurden Dosen von bis zu 40 mg/kg Körpergewicht verabreicht.
English: Cmax (µg/ml) AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg) Vss (ml/kg) Effective half-life (h)
German: AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg)
English: • polysorbate 80 (E433).
German: • Polysorbat 80 (E 433)
English: Intravenous use after reconstitution and dilution
German: Intravenöse Anwendung nach Rekonstitution und Verdünnung
English: The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial.
German: Das rekonstituierte Volumen erlaubt die exakte Entnahme von 10,0 ml (entsprechend 50 mg) pro Durchstechflasche.
English: ITI regimens may need to be tailored to individual patient needs (see section 5.1).
German: Das Therapieschema zur ITI sollte auf die individuellen Bedürfnisse eines jeden Patienten angepasst werden (siehe Abschnitt 5.1).
English: Do not invert, swirl or shake the vial.
German: Das Fläschchen nicht auf den Kopf drehen, schwenken oder schütteln.
English: Each vial of Myozyme is for single use only.
German: Jede Durchstechflasche Myozyme ist nur zum einmaligen Gebrauch bestimmt.
English: It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
German: Es wird postuliert, dass Myozyme die Aktivität der lysosomalen GAA wiederherstellt, was zu einer Stabilisierung oder Wiederherstellung der Funktion der Herz- und Skelettmuskulatur (einschließlich der Atemmuskulatur) führt.
English: If you experience swelling of your lower limbs or generalized swelling, please inform your doctor.
German: Wenn bei Ihnen eine Schwellung in den unteren Extremitäten oder eine generalisierte Schwellung auftritt, informieren Sie bitte Ihren Arzt.
English: Some patients have experienced infusion related side effects in the form of flu-like symptoms, which lasted for a few days after completion of the infusion.
German: Bei einigen Patienten traten infusionsbedingte Nebenwirkungen in Form grippeähnlicher Symptome auf, die nach Abschluss der Infusion ein paar Tage andauerten.
English: It is therefore recommended to perform periodic urinalysis among patients with high IgG antibody titres.
German: Es wird daher empfohlen, bei Patienten mit hohen IgG-Antikörpertitern regelmäßig Urinanalysen vorzunehmen.
English: Patients presented with a constellation of signs and symptoms, primarily respiratory, cardiovascular, edematous and/or cutaneous in nature (see section 4.4).
German: Die Patienten wiesen eine bestimmte Konstellation von Anzeichen und Symptomen auf, die vorwiegend respiratorischer, kardiovaskulärer, ödematöser und/oder kutaner Art waren (siehe Abschnitt 4.4).
English: Mean ± s.d Median
German: Mittelwert ± SA Median
English: IARs are described in section 4.8.
German: Infusionsbedingte Reaktionen werden in Abschnitt 4.8 beschrieben.
English: AUC∞ and Cmax were similar at week 0, 12 and 52 visits indicating alglucosidase alfa pharmacokinetics were not timedependent (Table 5).
German: AUC ∞ und Cmax waren bei den Untersuchungen in Woche 0, 12 und 52 ähnlich, was anzeigt, dass die Pharmakokinetik von Alglucosidase alfa nicht zeitabhängig ist (Tabelle 5).
English: It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
German: Beachtenswert ist, dass Patienten mit besseren motorischen Ergebnissen auch einen höheren Prozentsatz in der Stabilität oder Verbesserung der Wachstumsparameter (Gewicht) zeigten, während die große Mehrheit der Patienten − unabhängig von ihrer motorischen Entwicklung und ihren Ausgangswerten − einen Rückgang der Kardiomyopathie zeigte, gemessen als Veränderung des LVM-Z-Score.
English: Death typically occurs due to cardiac and/or respiratory failure before the age of one year.
German: Der Tod tritt normalerweise durch Herzund/oder Atemversagen vor Erreichen des ersten Lebensjahres ein.
English: The objectives of the “Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.
German: Ziel des „Pompe Registry“ ist es, ein besseres Verständnis von Morbus Pompe zu gewinnen und Patienten zu überwachen und deren Reaktion auf eine Enzymersatztherapie langfristig zu beobachten, mit letztendlichem Ziel, die klinischen Ergebnisse für diese Patienten weiter zu verbessern.
English: Fatal and life-threatening respiratory infections have been observed in some of these patients.
German: Bei einigen dieser Patienten wurden tödliche und lebensbedrohliche Atemwegsinfektionen beobachtet.
English: Table 5: Alglucosidase alfa pharmacokinetics after a single dose and after 12 and 52 weeks of therapy
German: Tabelle 5: Pharmakokinetik von Alglucosidase alfa nach einer Einzeldosis sowie nach 12 und 52 Wochen Therapie
English: 50 mg of powder in a vial (Type 1 glass) with a stopper (siliconised butyl) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (plastic).
German: 50 mg Lyophilisat in einer Durchstechflasche (Glas Typ 1) mit Stopfen (silikonisiertes Butyl) und Versiegelung (Aluminium) mit einer Flip-off-Sicherheitskappe (Kunststoff).
English: • Temporary suspension or sudden cessation of breathing
German: • Vorübergehende Atemnot oder plötzlicher Atemstillstand
English: • Chest pain (not in the heart)
German: • Schmerzen im Brustbereich (kein Herzschmerz)
English: All patients were freely ambulatory and all but one patient did not require any form of ventilator support (1 patient required nocturnal non-invasive ventilation).
German: Es handelte sich um gehfähige Patienten, und alle bis auf einen Patienten benötigten keinerlei Atmungsunterstützung (1 Patient wurde nachts nicht-invasiv beatmet).
English: The majority of these reactions were non-serious, mild to moderate in intensity and resolved spontaneously.
German: Diese Reaktionen waren überwiegend nicht schwer, verliefen leicht bis mäßig und verschwanden wieder spontan.
English: After 104 weeks of treatment, 14 of 21 patients (66.7%) were alive and 1 patient was alive but had discontinued from the study.
German: Nach 104 Wochen der Behandlung waren 14 der 21 Patienten (66,7 %) am Leben und 1 Patient war am Leben, aber aus der Studie ausgeschieden.
English: The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres is thought to be multi-factorial.
German: Als Ursache für ein schlechtes klinisches Ergebnis und für die Entwicklung von hohen und persistierenden IgG-Antikörpertitern werden mehrere Faktoren vermutet.
English: Blood pressure increased not known
German: Erhöhter Blutdruck nicht bekannt
English: Due to the small patient population, an adverse reaction reported in 2 patients is classified as common.
German: Aufgrund der kleinen Patientenpopulation wird ein bei 2 Patienten berichtetes unerwünschtes Ereignis als häufig eingestuft.
English: • Protein loss in urine
German: • Protein im Urin
English: Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
German: Den Infusionsbeutel vorsichtig drehen oder massieren, um die verdünnte Lösung zu vermischen.
English: Preclinical data did not reveal any significant adverse findings (see section 5.3).
German: Präklinische Daten zeigten keine signifikanten unerwünschten Wirkungen (siehe Abschnitt 5.3).
English: Infusion Associated Reactions
German: Infusionsbedingte Reaktionen
English: Echocardiographic indices of cardiomyopathy improved as measured by a decrease in left ventricular mass (LVM).
German: Es zeigte sich eine echokardiographische Verbesserung der Kardiomyopathie, gemessen als Verringerung der linksventrikulären Herzmasse (LVM).
English: SANOFI BULGARIA EOOD
German: SANOFI BULGARIA EOOD Тел.
English: *Human acid α-glucosidase is produced in Chinese hamster ovary cells (CHO) by recombinant DNA technology.
German: *Humane saure α-Glucosidase wird mittels rekombinanter DNA-Technologie aus Säugetierzellkulturen der Eierstöcke des chinesischen Hamsters (CHO) hergestellt.
English: Subjects in the untreated historical cohort were born in 1993 or later.
German: Die Patienten in der unbehandelten historischen Kohorte waren 1993 oder später geboren.
English: Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later.
German: Die Patienten in der unbehandelten historischen Kohorte waren 1995 oder später geboren.
English: The risks and benefits of re-administering alglucosidase alfa following an immune-mediated reaction should be considered.
German: Risiken und Nutzen einer erneuten Verabreichung von Alglucosidase alfa nach einer immunvermittelten Reaktion sind gegeneinander abzuwägen.
English: • Low blood pressure
German: • Niedriger Blutdruck
English: Tremor Headache
German: Tremor Kopfschmerzen
English: Myozyme contains sodium
German: Myozyme enthält Natrium.
English: However, chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2 to 8°C when stored under protection from light.
German: Allerdings konnte bei lichtgeschützter Lagerung bei 2 bis 8 °C eine chemische und physikalische Stabilität von 24 Stunden nachgewiesen werden.
English: The primary endpoint was the proportion of patients who were alive and free of invasive ventilator support.
German: Primärer Endpunkt war der Anteil von Patienten, die am Leben waren und keiner invasiven Beatmung bedurften.
English: IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
German: Infusionsbedingte Reaktionen können zu jedem Zeitpunkt während der Myozyme-Infusion oder generell bis zu 2 Stunden nach der Infusion auftreten, wobei die Wahrscheinlichkeit des Auftretens bei höheren Infusionsraten größer ist.
English: Should you experience any reaction like this, please tell your doctor immediately.
German: Wenn Sie eine derartige Reaktion bei sich beobachten, wenden Sie sich bitte unverzüglich an Ihren Arzt.
English: However, muscle function only improved in wheelchair independent patients and in those with less pronounced muscle weakness.
German: Jedoch konnte die Muskelkraft nur bei rollstuhlunabhängigen Patienten und bei Patienten mit einer weniger stark ausgeprägten Muskelschwäche verbessert werden.
English: Because you have Pompe disease, there is a risk that you get a severe infection of your airways or lungs.
German: Da Sie Morbus Pompe haben, besteht bei Ihnen das Risiko einer schweren Infektion der Atemwege oder der Lunge.
English: System Organ Class
German: Systemorganklasse Häufigkeit
English: If you have experienced life-threatening allergic (hypersensitive) reactions to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and re-administration of the medicine was not successful.
German: wenn bei Ihnen lebensbedrohliche allergische Reaktionen (Überempfindlichkeit) auf Alglucosidase alfa oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels aufgetreten sind und eine erneute Verabreichung des Arzneimittels nicht erfolgreich war.
English: Remove airspace within the infusion bag.
German: Drücken Sie die Luft aus dem Infusionsbeutel heraus.
English: Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class.
German: Unerwünschte Ereignisse, die bei mindestens 2 Patienten gemeldet wurden, sind in Tabelle 1 nach Organsystemklassen aufgeführt.
English: After the first year (64 up to 130 weeks) of treatment LVM further decreased in 8 patients.
German: Nach dem ersten Jahr (64 bis zu 130 Wochen) der Behandlung ging die LVM bei 8 Patienten weiter zurück.
English: Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2).
German: Die mit Myozyme behandelten Patienten zeigten eine längere Überlebensdauer im Vergleich zur Überlebensdauer der nicht behandelten historischen Kohorte (siehe Tabelle 2).
English: Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1.
German: Unerwünschte Ereignisse, die bei mindestens 2 Patienten berichtet wurden, sind in Tabelle 1 aufgeführt.
English: Myozyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion).
German: Myozyme wird über einen Tropf in eine Vene (mittels intravenöser Infusion) verabreicht.
English: Use aseptic technique • Reconstitution
German: Aseptische Arbeitstechnik ist anzuwenden • Rekonstitution
English: Myozyme is indicated in adults and paediatric patients of all ages.
German: Myozyme ist für erwachsene und pädiatrische Patienten jeden Alters indiziert.
English: After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive.
German: Nach 52 Wochen der Behandlung waren 16 der 21 mit Myozyme behandelten Patienten (76,2 %) am Leben.
English: A retrospective chart review at Duke Center identified 21 CRIM-negative IOPD patients of which 19 patients were ERT naïve at the time of ITI initiation.
German: Eine retrospektive Datenanalyse am Duke Center identifizierte 21 CRIM-negative IOPD-Patienten, von denen 19 bis zum Zeitpunkt der Einleitung der ITI keine Enzymersatztherapie erhalten hatten.
English: Recurrent reactions consisting of flu-like illness or a combination of events such as fever, chills, myalgia, arthralgia, pain, or fatigue occurring post-infusion and lasting usually for a few days, have been observed in some patients treated with alglucosidase alfa.
German: Wiederkehrende Reaktionen, bestehend aus grippeähnlicher Symptomatik oder der Kombination verschiedener Ereignisse, wie z. B. Fieber, Schüttelfrost, Myalgie, Arthralgie, Schmerzen oder Müdigkeit, die nach der Infusion auftraten und für gewöhnlich für ein paar Tage andauerten, wurden bei einigen Patienten unter Behandlung mit Alglucosidase alfa beobachtet.
English: After 52 weeks all patients continued treatment for a total duration of more than 3 years (168 weeks with a median of 121 weeks).
German: Nach 52 Wochen setzten alle Patienten die Behandlung über einen Zeitraum von insgesamt mehr als 3 Jahren (168 Wochen mit einem Medianwert von 121 Wochen) fort.
English: • Swelling and thickening of the skin at infusion site in case of leakage of the product outside blood vessels
German: • Schwellung und Verdickung der Haut an der Infusionsstelle durch Austritt der Infusionslösung aus dem Blutgefäß
English: In these patients renal biopsy showed immune complex deposition.
German: Bei diesen Patienten ergab eine Nierenbiopsie eine Ablagerung von Immunkomplexen.
English: This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained.
German: Diese werden wie folgt weiter verdünnt: Ziehen Sie langsam so viel der rekonstituierten Lösung aus den Durchstechflaschen auf, bis das für die Dosierung des Patienten erforderliche Volumen erreicht ist.
English: In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
German: In einer retrospektiven Studie aus dem natürlichen Krankheitsverlauf von Patienten mit infantilem Morbus Pompe (n = 168) traten die Symptome im Durchschnitt im Alter von 2,0 Monaten auf, das mittlere Todesalter betrug 9,0 Monate.
English: A non-typical, more slowly progressive form of infantile-onset Pompe disease has been described which is characterised by a less severe cardiomyopathy and consequently a more prolonged survival.
German: Es wurde eine untypische, langsamer fortschreitende Form von infantilem Morbus Pompe beschrieben, die durch eine weniger schwere Kardiomyopathie und somit eine längere Überlebensdauer gekennzeichnet ist.
English: The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters.
German: Die große Mehrzahl der mit Myozyme behandelten Morbus-Pompe-Patienten mit infantiler Verlaufsform zeigte eine Verbesserung der Herzfunktion sowie eine Stabilisierung oder Verbesserung der Wachstumsparameter.
English: Table 3: Results for endpoint survival using the Cox regression model
German: Tabelle 3: Ergebnisse für den Endpunkt Überleben unter Verwendung des Cox-Regressionsmodells Behandelte
English: Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
German: Alglucosidase alfa könnte in die Muttermilch übergehen.
English: Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1, when rechallenge was unsuccessful (see sections 4.4 and 4.8).
German: Lebensbedrohliche Überempfindlichkeit (anaphylaktische Reaktion) gegenüber dem Wirkstoff oder einen der in Abschnitt 6.1 genannten sonstigen Bestandteile, wenn eine erneute Exposition nicht möglich ist (siehe Abschnitte 4.4 und 4.8).
English: The probability of a poor outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material- negative patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis and/or predicted based on genotype.
German: Die Wahrscheinlichkeit eines reduzierten Therapieerfolges sowie die Entwicklung von hohen und persistierenden IgGAntikörpertitern scheint bei CRIM-negativen Patienten (kreuzreaktives immunologisches Materialnegative Patienten, bei denen durch die Western-Blot-Analyse kein endogenes GAA-Protein festgestellt wurde) höher als bei CRIM-positiven Patienten, bei denen durch die Western-Blot-Analyse endogenes GAA-Protein festgestellt wurde und/oder aufgrund des Genotyps zu erwarten war, zu sein.
English: Slightly more patients in the Myozyme group than in the placebo group experienced IARs (28% versus 23%).
German: In der Myozyme-Gruppe traten bei geringfügig mehr Patienten als in der Plazebo-Gruppe infusionsbedingte Reaktionen auf (28 % im Verhältnis zu 23 %).