FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
German: Die Ergebnisse der Bioäquivalenzstudie zeigten, dass Doxolipad in Bezug auf „liposomverkapseltes Doxorubicin" mit Caelyx vergleichbar ist, sie konnten allerdings nicht nachweisen, dass die Menge an „freiem Doxorubicin" in beiden Arzneimitteln gleich ist.
Danish: Resultaterne af bioækvivalensstudiet viste, at Doxolipad er sammenligneligt med Caelyx, hvad angår liposom-indkapslet doxorubicin, men påviste ikke, at mængden af frit doxorubicin er den samme for de to lægemidler.
German: Es sollte als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene) erhältlich sein.
Danish: Det skulle markedsføres som et koncentrat, der blandes til en opløsning til infusion (drop) i en blodåre.
German: Der Unterschied zwischen den Produkten besteht darin, dass bei Doxolipad der Wirkstoff Doxorubicin in winzigen Fettkugeln, sogenannten Liposomen, eingeschlossen ist (weitere Einzelheiten dazu siehe unten).
Danish: Forskellen på de to lægemidler er, at det aktive stof i Doxolipad (doxorubicin) er indkapslet i bittesmå fedtkugler, der kaldes liposomer (se mere nedenfor).
German: Der Wirkstoff in Doxolipad, Doxorubicin, ist ein zytotoxisches Arzneimittel, das zur Gruppe der „Anthracycline" gehört.
Danish: Det aktive stof i Doxolipad, doxorubicin, er et cytotoksisk (cellegiftigt) lægemiddel, der tilhører gruppen af antracykliner.
German: Sie senken auch die Wirkungen des Arzneimittels auf die nicht vom Krebs befallenen Zellen, sodass das Auftreten einiger Nebenwirkungen weniger wahrscheinlich ist.
Danish: Liposomerne mindsker også lægemidlets effekt på raske celler og nedsætter derved risikoen for visse bivirkninger.
German: In Doxolipad ist der Wirkstoff in „pegylierten Liposomen" (winzigen Fettkugeln, die mit einer Chemikalie namens Polyethylenglycol beschichtet sind) eingeschlossen.
Danish: Det aktive stof i Doxolipad er indkapslet i såkaldt pegylerede liposomer, der er bittesmå fedtkugler belagt med et kemisk stof, der hedder polyethylenglykol.
German: Ergebnis der erneuten Überprüfung
Danish: Resultat af den fornyede overvejelse
German: Der Antragsteller beantragte eine erneute Überprüfung des Gutachtens.
Danish: Ansøgeren har anmodet om en fornyet overvejelse af udtalelsen.
German: Das Unternehmen, das die Genehmigung in der EU beantragte, ist Lucane Pharma.
Danish: Den virksomhed, der har søgt om markedsføringstilladelse i EU, er Lucane Pharma.
German: Zudem hatte der CHMP Bedenken im Hinblick auf andere Inhaltsstoffe des Arzneimittels und auf deren Auswirkung auf die langfristige Sicherheit, insbesondere bei Kindern, sowie darauf, wie stabil und steril die Lösung nach der Zubereitung sein würde.
Danish: Desuden havde CHMP betænkeligheder med hensyn til andre af lægemidlets indholdsstoffer og deres indvirkning på den langsigtede sikkerhed, navnlig hos børn, og med hensyn til, hvor stabil og steril opløsningen er, når den er klargjort.
German: Im Rahmen der erneuten Überprüfung untersuchte der CHMP erneut die vom Unternehmen bereitgestellten Daten.
Danish: I forbindelse med revurderingen har CHMP set på virksomhedens data igen.
German: Was ist Dropcys?
Danish: Hvad er Dropcys?
German: Der CHMP war der Ansicht, dass die Studien aus der medizinischen Literatur, die zur Unterstützung des Antrags vorlegt wurden, unzureichend waren.
Danish: CHMP vurderede, at de undersøgelser fra den medicinske litteratur, som ansøgeren havde fremlagt som støtte, var utilstrækkelige.
German: Am 17. Dezember 2015 gab der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein negatives Gutachten ab und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen für das Arzneimittel Dropcys, das dafür vorgesehen ist, dem Aufbau der Aminosäure Cystin in der Hornhaut (der transparenten Schicht vor dem Augapfel) vorzubeugen sowie diesen zu behandeln.
Danish: Den 17. december 2015 vedtog Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) en negativ udtalelse, som anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for lægemidlet Dropcys, der er beregnet til at forebygge og behandle dannelsen af aminosyren cystin i hornhinden (den gennemsigtige hinde, der dækker det forreste af øjet).
German: Dropcys ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Mercaptaminhydrochlorid (auch als Cysteaminhydrochlorid bekannt) enthält.
Danish: Dropcys er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof mercaptaminhydrochlorid (også kaldet cysteaminhydrochlorid).
German: Da Mercaptamin bereits seit vielen Jahren zur Behandlung von Cystinose eingesetzt und allgemein medizinisch verwendet wird, legte der Antragsteller Daten aus der medizinischen Literatur vor, um den Antrag für Dropcys zu unterstützen.
Danish: Da mercaptamin er blevet brugt i mange år til at behandle cystinose og er almindeligt anerkendt, fremlagde ansøgeren data fra den medicinske litteratur til at understøtte ansøgningen for Dropcys.
German: Der Ausschuss bestätigte das Gutachten, dass die Wirksamkeit von Dropcys bei der Behandlung von Hornhautablagerungen nicht hinreichend nachgewiesen wurde und dass ungelöste Fragen bezüglich der Formulierung und langfristigen Sicherheit und Sterilität des Arzneimittels bestehen.
Danish: Udvalget bekræfter sin udtalelse om, at virkningen af Dropcys til behandling af aflejringer i hornhinden ikke er tilstrækkeligt dokumenteret, og at problemstillingerne med hensyn til lægemidlets formulering, langsigtede sikkerhed og sterilitet stadig ikke er løst.
German: Der CHMP war daher der Ansicht, dass der Nutzen von Dropcys gegenüber den Risiken nicht überwiegt, und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Danish: CHMP var derfor af den opfattelse, at fordelene ved Dropcys ikke opvejede risiciene, og anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse.
German: Nach Abwägung der Gründe für diesen Antrag überprüfte der CHMP das ursprüngliche Gutachten erneut und bestätigte am 1. April 2016 die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Danish: CHMP gennemgik begrundelsen for anmodningen og foretog en fornyet overvejelse af den oprindelige udtalelse, men bekræftede den 1. april 2016 afslaget på ansøgningen om markedsføringstilladelse.
German: Dropcys wurde am 15. Oktober 2014 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel") zur Behandlung von Cystinose ausgewiesen.
Danish: Dropcys blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 15. oktober 2014 til behandling af cystinose.
German: Dropcys sollte für die Vorbeugung und Behandlung von Cystinose in der Hornhaut angewendet werden.
Danish: Dropcys skulle anvendes til at forebygge og behandle cystinose i hornhinden.
German: Der Wirkstoff in Dropcys, Mercaptaminhydrochlorid, sollte mit dem Cystin reagieren, um es aufzulösen und Stoffe zu bilden, die aus den Zellen entfernt werden können.
Danish: Det aktive stof i Dropcys, mercaptaminhydrochlorid, skulle reagere med og opløse cystin og danne stoffer, der kunne fjernes fra cellerne.
German: Cystinose ist eine seltene Erbkrankheit, die durch die Ansammlung eines Stoffs verursacht wird, der Cystin genannt wird und der Kristalle innerhalb der Zellen, und zwar insbesondere der Zellen der Hornhaut und der Nieren, bildet.
Danish: Cystinose er en sjælden, arvelig sygdom, der skyldes ophobning af stoffet cystin, der danner krystaller inde i cellerne, navnlig celler i hornhinden og nyrerne.
German: Obwohl die Rolle von Mercaptamin-Augentropfen zur Behandlung von Hornhautablagerungen durch die Literatur, die gegenwärtigen klinischen Empfehlungen und ihre routinemäßige Anwendung in Krankenhauszubereitungen hinreichend belegt zu sein scheint, unterstützten nur wenige Daten die Wirksamkeit der in Dropcys verwendeten Mercaptaminkonzentration (0,1 %-Lösung).
Danish: Selv om administration af mercaptamin-øjendråber til behandling af aflejringer i hornhinden synes at være tilstrækkeligt underbygget af litteraturen, aktuelle kliniske anbefalinger og brug som standardbehandling på hospitaler, foreligger der ikke mange data til at understøtte den mercaptamin-koncentration, der anvendes i Dropcys (0,1 % opløsning).
German: Der Aufbau von Cystinkristallen in den Zellen der Hornhaut kann die Augen schädigen und schwere Sehstörungen verursachen.
Danish: Dannelsen af cystinkrystaller i hornhindecellerne kan beskadige øjet og forårsage alvorlige synsforstyrrelser.
German: Wie sollte Dropcys wirken?
Danish: Hvordan forventedes Dropcys at virke?
German: Das Unternehmen setzte den CHMP davon in Kenntnis, dass derzeit keine klinischen Studien oder „Compassionate-Use"-Programme mit Dropcys durchgeführt werden.
Danish: Virksomheden har til CHMP oplyst, at der aktuelt ikke gennemføres kliniske undersøgelser eller programmer for anvendelse med særlig udleveringstilladelse for Dropcys.
German: Daher bestätigte der CHMP seine zuvor erteilte Empfehlung, die Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels zu versagen.
Danish: CHMP bekræfter derfor sin tidligere anbefaling om, at der bør gives afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for lægemidlet.
German: Wofür sollte Dropcys angewendet werden?
Danish: Hvad forventedes Dropcys anvendt til?
German: Arzneimittel, die Mercaptaminhydrochlorid enthalten, sind in der EU für eine orale Anwendung zur Behandlung von Cystinose zugelassen.
Danish: Lægemidler, der indeholder mercaptaminhydrochlorid, er tilladt i EU til anvendelse gennem munden ved behandling af cystinose.
German: Durch die Anwendung des Arzneimittels im Auge sollte der Cystingehalt in den Hornhautzellen reduziert und somit das Ausmaß der Augenschädigung begrenzt werden.
Danish: Ved lægemidlets kontakt med øjet skulle mængden af cystin i hornhindens celler reduceres og øjenbeskadigelsen dermed begrænses.
German: Was waren die wesentlichen Bedenken, die den CHMP dazu veranlasst haben, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu versagen?
Danish: Hvori bestod CHMP's vigtigste betænkeligheder, der førte til afslaget?
German: Ophthalmische (für die Augen vorgesehene) Formulierungen mit Mercaptamin werden lokal hergestellt und für die Behandlung von Augensymptomen angewendet.
Danish: Øjenpræparater med mercaptamin blandes lokalt og anvendes til behandling af øjensymptomer.
German: Es sollte als Pulver und Lösungsmittel erhältlich sein, um eine Lösung für Augentropfen anzufertigen.
Danish: Det var hensigten, at det skulle markedsføres som pulver og opløsningsmiddel, der skulle blandes til en opløsning og anvendes som øjendråber.
German: Insgesamt legte das Unternehmen die Ergebnisse aus vier Hauptstudien vor, an denen insgesamt 588 Patienten teilnahmen.
Danish: Virksomheden fremlagde resultaterne fra 4 hovedundersøgelser af i alt 588 patienter.
German: Das Unternehmen, das die Genehmigung beantragte, ist Renable Pharma Limited.
Danish: Den virksomhed, der har indgivet ansøgningen, er Renable Pharma Limited.
German: Das Unternehmen kann innerhalb von 15 Tagen nach Erhalt der Benachrichtigung über dieses negative Gutachten um eine Überprüfung des Gutachtens ersuchen.
Danish: Virksomheden kan anmode om, at udtalelsen bliver revurderet, inden for 15 dage efter modtagelsen af meddelelsen om denne negative udtalelse.
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von EnCyzix (Enclomifen)
Danish: Afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for EnCyzix (enclomifen)
German: Übergewichtige Männer mit hypogonadotropem Hypogonadismus produzieren zu viel von dem Hormon Östrogen.
Danish: Overvægtige mænd med hypogonadotrop hypogonadisme producerer for meget af hormonet østrogen.
German: Die Hauptindikatoren für die Wirksamkeit waren die Menge des produzierten Spermas und der Testosteronspiegel.
Danish: De primære mål for virkning var antal producerede sædceller og testosteronniveau.
German: Am 25. Januar 2018 verabschiedete der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein negatives Gutachten und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels EnCyzix, das zur Behandlung von hypogonadotropem Hypogonadismus bei Männern vorgesehen war.
Danish: Den 25. januar 2018 vedtog Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) en negativ udtalelse, der anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for lægemidlet EnCyzix, der er beregnet til behandling af hypogonadotrop hypogonadisme hos mænd.
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von EnCyzix (Enclomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Danish: Afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for EnCyzix (enclomifen) EMA/CHMP/54473/2018
German: Bei dieser Erkrankung funktionieren die Geschlechtsorgane (die Hoden von Männern) nicht richtig, was Symptome wie Unfruchtbarkeit, geringe Libido, Impotenz, geschwächte Knochen und Gewichtszunahme zur Folge hat.
Danish: Ved denne lidelse fungerer kønsorganerne (testiklerne hos mænd) ikke ordentligt, og det giver symptomer som ufrugtbarhed, lav libido, impotens, svækkede knogler og vægtøgning.
German: Zusätzlich besteht bei dem Arzneimittel das Risiko einer venösen Thromboembolie (Probleme aufgrund der Bildung von Blutgerinnseln in den Venen).
Danish: Derudover indebærer lægemidlet en risiko for venøs tromboemboli (blodpropper i venerne).
German: EnCyzix ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Enclomifen enthält.
Danish: EnCyzix er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof enclomifen.
German: Dies stoppt die Freisetzung anderer Hormone, die als Gonadotrophine bezeichnet werden und die für die Hoden erforderlich sind, um Testosteron zu produzieren und eine normale Funktion aufzuweisen.
Danish: Dette standser frigivelsen af andre hormoner, der kaldes gonadotropiner, og som testiklerne skal bruge for at kunne producere testosteron og fungere normalt.
German: EnCyzix sollte zur Behandlung von hypogonadotropem Hypogonadismus bei Männern angewendet werden.
Danish: EnCyzix skulle anvendes til behandling af hypogonadotrop hypogonadisme hos mænd.
German: Der CHMP war daher der Ansicht, dass der Nutzen von EnCyzix gegenüber den Risiken nicht überwiegt, und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Danish: CHMP var derfor af den opfattelse, at fordelene ved EnCyzix ikke opvejede risiciene, og anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse.
German: EnCyzix war zur Anwendung bei übergewichtigen Männern mit einem Körpermasse-Index (KMI) von mindestens 25 kg/m2 bestimmt.
Danish: EnCyzix skulle anvendes til overvægtige mænd med et BMI på mindst 25 kg/m2.
German: Es sollte in Form von Kapseln zum Einnehmen erhältlich sein.
Danish: Det skulle leveres som kapsler, der tages gennem munden.
German: Was ist EnCyzix?
Danish: Hvad er EnCyzix?
German: Wie wirkt EnCyzix?
Danish: Hvordan virker EnCyzix?
German: Das Unternehmen setzte den CHMP davon in Kenntnis, dass derzeit keine klinischen Studien oder „Compassionate-Use"-Programme mit EnCyzix durchgeführt werden.
Danish: Virksomheden har oplyst til CHMP, at der aktuelt ikke gennemføres kliniske undersøgelser eller programmer for anvendelse med særlig udleveringstilladelse for EnCyzix.
German: EnCyzix blockiert das überschüssige Östrogen und ermöglicht die Freisetzung von Gonadotrophinen und eine normale Hodenfunkton.
Danish: EnCyzix blokerer for det overskydende østrogen, så der kan frigives gonadotropiner og opnås normal testikelfunktion.
German: Der CHMP stellte fest, dass die Studien für EnCyzix zwar einen Anstieg der Testosteronwerte belegten, dass jedoch nicht untersucht wurde, ob Symptome wie die Knochenstärke, Gewichtszunahme, Impotenz und Libido durch EnCyzix verbessert wurden.
Danish: CHMP bemærkede, at selvom undersøgelserne viste en stigning i testosteronniveauet ved brug af EnCyzix, havde de ikke fokus på, om EnCyzix medførte en bedring af symptomer som knoglesvækkelse, vægtøgning, impotens og nedsat libido.
German: Die Patienten wurden mit EnCyzix oder mit Placebo (einer Scheinbehandlung) mit und ohne die Anwendung eines Testoterongels behandelt.
Danish: Patienterne fik enten EnCyzix eller placebo (ikke-aktivt stof) med og uden påføring af testosteron-gel.
German: Wofür sollte EnCyzix angewendet werden?
Danish: Hvad forventedes EnCyzix anvendt til?
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von Exondys (Eteplirsen)
Danish: Afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for Exondys (eteplirsen)
German: Außerdem verglich das Unternehmen die Ergebnisse dieser Studien mit den Ergebnissen einer Reihe historischer Daten.
Danish: Virksomheden sammenlignede også resultaterne fra disse studier med en række historiske data.
German: Was ist Exondys?
Danish: Hvad er Exondys?
German: Sollten Sie an einer klinischen Studie teilnehmen und weitere Informationen zu Ihrer Behandlung benötigen, wenden Sie sich bitte an den Arzt, der Sie im Zuge der Studie behandelt.
Danish: Hvis du deltager i et klinisk studie og har behov for mere information om din behandling, kan du kontakte den læge, der behandler dig.
German: Exondys ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Eteplirsen enthält.
Danish: Exondys er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof eteplirsen.
German: Wie wirkt Exondys?
Danish: Hvordan virker Exondys?
German: Die Versagung seitens des CHMP wurde nach der erneuten Überprüfung bestätigt.
Danish: CHMP's afslag blev bekræftet efter revurderingen.
German: Die Methoden zum Vergleich der Ergebnisse der Hauptstudien mit historischen Daten waren nicht zufriedenstellend, um die Wirksamkeit des Arzneimittels nachzuweisen.
Danish: Metoden, hvor resultaterne fra hovedstudierne sammenholdes med historiske data, er ikke tilfredsstillende til påvisning af lægemidlets virkning.
German: Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von Exondys (Eteplirsen) EMA/621972/2018
Danish: Afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
German: Wofür sollte Exondys angewendet werden?
Danish: Hvad forventedes Exondys anvendt til?
German: Der Ausschuss ist der Ansicht, dass weitere Daten benötigt werden, um zu zeigen, dass die sehr geringen Mengen verkürzten Dystrophins, die infolge der Behandlung mit Exondys gebildet werden, dauerhafte Vorteile für den Patienten mit sich bringen.
Danish: Udvalget vurderer, at der er behov for yderligere data for at kunne påvise, at den meget lille mængde afkortet dystrofin, der produceres ved Exondys-behandling, er til vedvarende gavn for patienten.
German: Patienten mit DMD bilden das Protein Dystrophin nicht.
Danish: Patienter med DMD producerer ikke proteinet dystrofin.
German: Die zweite Studie, eine Verlängerung der ersten Studie, schloss dieselben Patienten ein, die daraufhin weitere 4 Jahre mit Exondys behandelt wurden.
Danish: Det andet studie, der var en forlængelse af det første studie, omfattede de samme patienter, der alle blev behandlet med Exondys i yderligere 4 år.
German: Das Unternehmen setzte den CHMP davon in Kenntnis, dass sich für Patienten, die derzeit an klinischen Studien mit Exondys teilnehmen, keine Konsequenzen ergeben.
Danish: Virksomheden har informeret CHMP om, at beslutningen ikke vil få konsekvenser for patienter, der aktuelt deltager i kliniske studier med Exondys.
German: Exondys wurde am 3. Dezember 2008 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel") zur Behandlung von DMD ausgewiesen.
Danish: Exondys blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 3. december 2008 til behandling af DMD.
German: Weitere Informationen zu der Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden finden Sie hier.
Danish: Yderligere oplysninger om lægemidler til sjældne sygdomme kan findes her.
German: Das Unternehmen AVI Biopharma International Ltd., das den Antrag auf Genehmigung für das Inverkehrbringen gestellt hatte, beantragte am 1. Juni 2018 eine Überprüfung der Stellungnahme des CHMP.
Danish: Den virksomhed, der har indgivet ansøgningen, AVI Biopharma International Ltd, anmodede om revurdering af CHMP's udtalelse den 1. juni 2018.
German: Am 31. Mai 2018 verabschiedete der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein negatives Gutachten und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels Exondys, das zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne vorgesehen war.
Danish: Den 31. maj 2018 vedtog Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) en negativ udtalelse, der anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for lægemidlet Exondys, der er beregnet til behandling af Duchennes muskeldystrofi.
German: Nach Abwägung der Gründe für dieses Ersuchen überprüfte der CHMP das Gutachten erneut und bestätigte am 20. September 2018 die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Danish: CHMP gennemgik begrundelsen for anmodningen og revurderede udtalelsen, og bekræftede den 20. september 2018 afslaget på ansøgningen om markedsføringstilladelse.
German: Aus diesem Grund vertrat der CHMP die Auffassung, dass ein Überwiegen der Vorteile gegenüber den Risiken von Exondys bei der Behandlung von DMD nicht festgestellt werden konnte, und empfahl die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Danish: CHMP er derfor af den opfattelse, at benefit/risk-forholdet for Exondys ved behandling af DMD ikke er klarlagt, og anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse.
German: Das Unternehmen legte die Ergebnisse von zwei Hauptstudien vor, an denen 12 Jungen mit DMD im Alter von 7 bis 13 Jahren teilnahmen, die eine Genmutation hatten, die ein Überspringen von Exon 51 ermöglicht.
Danish: Virksomheden fremlagde resultaterne fra to hovedstudier af 12 drenge i alderen 7-13 år med DMD, som havde en genetisk mutation, der var modtagelig over for exon 51 skipping-teknologien.
German: Der CHMP hatte Bedenken, dass die Hauptstudie, an der nur 12 Patienten beteiligt waren, Exondys nach den ersten 24 Wochen, in denen es keinen bedeutenden Unterschied zwischen Exondys und Placebo bei der 6 Minuten dauernden Gehstrecke gab, nicht mehr mit Placebo verglich.
Danish: CHMP fandt det problematisk, at hovedstudiet, der kun omfattede 12 patienter, ikke sammenlignede Exondys med placebo i mere end 24 uger, da der i denne periode ikke var nogen nævneværdig forskel mellem Exondys og placebo i 6-minutters gangtesten.
German: Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Veränderung der Entfernung, die ein Patient nach 24 Wochen Behandlung in einem 6 Minuten dauernden Test zu Fuß zurücklegen konnte.
Danish: Virkningen blev hovedsageligt målt på ændringen i den distance, patienterne kunne gå i en 6-minutters gangtest efter 24 uger.
German: Das heißt, dass das DMD-Gen der Patienten aus dem Dystrophin-Protein eine Arbeitsform bilden kann, wenn ein Teil des Gens, das als Exon 51 bezeichnet wird, nicht verwendet wird.
Danish: Det betyder, at patienternes DMD-gen kan danne en fungerende form af proteinet dystrofin, når en del af det såkaldte exon 51-gensegment ikke anvendes.
German: Das Arzneimittel ermöglicht es, Exon 51 zu überspringen und so die Bildung einer verkürzten Form von Dystrophin zu unterstützen.
Danish: Lægemidlet gør det muligt at udelade exon 51gensegmentet og dermed fremme produktionen af en afkortet form af dystrofin.
German: Exondys sollte zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne (DMD) bei Patienten ab einem Alter von 4 Jahren mit Mutation (Veränderung) im DMD-Gen, das eine Behandlung mit „Überspringen von Exon 51" ermöglicht, verwendet werden.
Danish: Exondys skulle anvendes til behandling af Duchennes muskeldystrofi (DMD) hos patienter i alderen fra 4 år og opefter med en mutation (forandring) i DMD-genet, der muliggør behandling med den såkaldte exon 51 skipping-teknologi.
German: Es sollte als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene) erhältlich sein.
Danish: Det skulle markedsføres som et koncentrat til infusionsvæske til indgivelse gennem et drop i en vene.
German: In der ersten Studie wurde Exondys in den ersten 24 Wochen mit Placebo (eine Scheinbehandlung) verglichen.
Danish: I det første studie blev Exondys sammenlignet med placebo (et ikke-aktivt stof) i de første 24 uger, hvorefter alle patienterne blev behandlet med Exondys.
German: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom erwartet, dass sich dieses verkürzte Protein ähnlich verhält wie normales Dystrophin und dem Körper hilft, den Mangel an Dystrophin auszugleichen und somit die Symptome von DMD zu lindern.
Danish: Dette afkortede protein forventes at virke på samme måde som normalt dystrofin og hjælpe kroppen ved at kompensere for det manglende dystrofin og på den måde lindre DMD-symptomerne.