FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Busulfan plasma levels should be measured after the first dose of each day by serial blood sampling using an appropriate method.
Swedish: Plasmahalterna av busulfan ska mätas varje dag efter den första dosen genom seriell blodprovstagning med en lämplig metod.
English: Why
Swedish: Varför
English: Strimvelis has no or negligible long term influence on the ability to drive and use machines.
Swedish: Strimvelis har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.
English: Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
Swedish: Lokala riktlinjer för biosäkerhet gällande sådana produkter ska följas (se avsnitt 6.6).
English: • decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
Swedish: • minskat antal röda eller vita blodkroppar (anemi, neutropeni)*
English: Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
Swedish: Retrovirala insertionsställen (RIS) har påvisats intill eller i CCND2 och LMO2 och det finns en potentiell risk för leukemisk transformation efter behandling med Strimvelis.
English: Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Swedish: Karcinogenicitetsstudier har inte utförts, eftersom det inte finns någon adekvat djurmodell för att utvärdera Strimvelis tumörframkallande potential på grund av oförmågan att uppnå långvarig implantering av transducerade celler i möss.
English: Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
Swedish: Strimvelis är endast avsett för autolog användning (se avsnitt 4.4).
English: Table 2 Rate of severe infections per person year of exposure (pivotal population)* Pre treatment
Swedish: Tabell 2 Frekvens av svåra infektioner per personår av exponering (pivotal population)* Före behandling
English: Strimvelis contains sodium
Swedish: Strimvelis innehåller natrium
English: • if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
Swedish: • om det uppstod en fördröjning vid transporten av läkemedlet till kliniken där behandlingen ges.
English: The MAH will also evaluate intervention-free survival.
Swedish: Innehavaren av godkännandet för försäljning ska också utvärdera interventionsfri överlevnad.
English: Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
Swedish: Det är vanligen svårare för äldre patienter att donera stora mängder CD34+-celler, vilket kan innebära att äldre patienter inte kan behandlas.
English: There are no data on the effects of Strimvelis on human fertility.
Swedish: Det finns inga data om Strimvelis effekter på fertiliteten hos människa.
English: The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Swedish: Merparten rapporterades under uppföljningsperioden på 3 månader till 3 år och avklingade, med undantag av hypotyreoidism och positiva ANA-tester.
English: In addition, the allergy related adverse reactions in the table were reported mostly during the 3 month to 3 year follow-up period.
Swedish: Även de allergirelaterade biverkningarna i tabellen rapporterades företrädesvis under uppföljningsperioden på 3 månader till 3 år.
English: Patients who have previously tested positive for hepatitis C can be treated with Strimvelis, provided they demonstrate absence of ongoing infection using a nucleic acid test with a limit of quantification of ≤15 international units/ml.
Swedish: Patienter som tidigare har testat positivt för hepatit C kan behandlas med Strimvelis förutsatt att de uppvisar avsaknad av pågående infektion med ett nukleinsyraprov med kvantifieringsgräns på ≤15 internationella enheter/ml.
English: Another subject needed transient PEG-ADA administration due to an autoimmune event (see section 4.4).
Swedish: En annan försöksperson behövde övergående PEG-ADA administration beroende på en autoimmun reaktion (se avsnitt 4.4).
English: If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
Swedish: Om kliniskt relevanta kvalitetsproblem identifieras efter att Strimvelis har infunderats, t.ex. resultat som ligger utanför specifikationen, kommer behandlande läkare att underrättas om detta.
English: Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Swedish: Patienter behandlade med Strimvelis ska inte vid något tillfälle i framtiden donera blod, organ, vävnader eller celler för transplantation.
English: Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Swedish: Strimvelis kan endast tillverkas om läkaren kan ta ut tillräckligt med rätt sorts celler från patientens egen benmärg.
English: • red or purple dots on the skin, bleeding under the skin (immune thrombocytopenic purpura)
Swedish: • röda eller lila prickar på huden, blödning under huden (immun trombocytopen purpura)
English: Current or previous history of leukaemia or myelodysplasia.
Swedish: Aktuell eller tidigare leukemi eller myelodysplasi.
English: This has not been seen in any patient treated with Strimvelis; however, during long-term follow up your doctor has been advised to monitor you (or your child) for any signs of leukaemia.
Swedish: Om testerna visar något som kan påverka dig (eller ditt barn) kommer läkaren att ge dig (eller ditt barn) lämplig behandling.
English: In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
Swedish: I kliniska studier av genterapi för andra sjukdomar (dvs. inte ADA-SCID) utvecklade några patienter leukemi eller andra former av blodcancer.
English: If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Swedish: Om produkten innehåller mindre än 2 miljoner CD34+-celler/kg ska behandlande läkare avgöra om administreringen ska fortsätta, på basis av en individuell nytta-riskbedömning.
English: Milan ITALY
Swedish: Milan Italien
English: It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
Swedish: Detta prov används för att tillverka Strimvelis genom att föra in en ny gen i cellerna.
English: History of previous gene therapy.
Swedish: Tidigare genomgången genterapi.
English: Results at 3 years for patients treated within the pivotal study are presented in Table 1.
Swedish: 3-årsresultaten för patienter behandlade i den pivotala studien redovisas i tabell 1.
English: Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Swedish: Arbetsytor och material som kan komma i kontakt med Strimvelis måste dekontamineras med lämpligt desinfektionsmedel.
English: Low levels of human cells and vector sequences were also detected in non-haematopoietic organs consistent with the presence of blood containing transduced human cells.
Swedish: Låga nivåer av humana celler och vektorsekvenser påvisades också i icke blodbildande organ, vilket överensstämmer med förekomst av blod innehållande transducerade celler från människa.
English: The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Swedish: Den totala busulfandosen är 4 mg/kg, uppdelad på 8 doser om vardera 0,5 mg/kg.
English: Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Swedish: Strimvelis förväntas inte interagera med hepatiska cytokrom P450-enzymer eller läkemedelstransportörer.
English: Asthma, rhinitis allergic
Swedish: Astma, allergisk rinit
English: • high blood pressure (hypertension)*
Swedish: • högt blodtryck (hypertoni)*
English: About 15 to 30 minutes before treatment
Swedish: Cirka 15 till 30 minuter före behandling
English: Strimvelis is intended solely for autologous use.
Swedish: Strimvelis är uteslutande avsett för autolog användning.
English: dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
Swedish: dAXP resultaten baseras på en svarsanalys av den procent av patienterna som efter genterapi mötte definitionen för adekvat metabolisk avgiftning därför är utgångsvärdet ej relevant.
English: In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
Swedish: I sådana fall kommer läkaren att ge dig (eller ditt barn) stamcellsersättning med den reserv som togs och sparades innan behandlingen påbörjades (se även avsnitt 3, Hur Strimvelis ges).
English: Read all of this leaflet carefully before you (or your child) are given this medicine because it contains important information for you.
Swedish: Läs noga igenom denna bipacksedel innan du (eller ditt barn) ges detta läkemedel, den innehåller information som är viktig för dig.
English: Very common > 1/10 Common ≥1/100 to <1/10
Swedish: Mycket vanliga >1/10
English: No immunogenicity testing has been conducted with Strimvelis.
Swedish: Ingen immungenicitetstestning har utförts med Strimvelis.
English: It is recommended that 0.5 mg/kg intravenous busulfan be administered every 6 hours on two consecutive days starting three days before administration of Strimvelis.
Swedish: Det rekommenderas att 0,5 mg/kg intravenöst busulfan administreras var 6:e timme under två på varandra följande dagar med början tre dagar före administrering av Strimvelis.
English: Results at 3 years for the ITT population in the pivotal study*
Swedish: Resultat efter 3 år för ITT populationen i den pivotala studien* Effektmått
English: Following administration, a saline filled 50 ml syringe should be used to flush the bag through.
Swedish: Efter administrering ska en 50 ml spruta fylld med koksaltlösning användas för att spola igenom påsen.
English: Effects on male and female fertility have not been evaluated in animal studies.
Swedish: Effekter på han- och hondjurs fertilitet har inte utvärderats i djurstudier.
English: No cases of leukaemia or myelodysplasia have been reported following treatment with Strimvelis.
Swedish: Inget fall av leukemi eller myelodysplasi har rapporterats efter behandling med Strimvelis.
English: Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Swedish: Strimvelis är en typ av läkemedel som kallas genterapi.
English: Contents of the pack and further information
Swedish: Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
English: At least 3 weeks before treatment
Swedish: Minst 3 veckor före behandling
English: It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
Swedish: Det kan endast ges på specialistsjukhus och av läkare som har erfarenhet av att behandla patienter med ADA-SCID och att använda den här typen av läkemedel.
English: Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) or presence of any other transmissible infectious agent listed in the current EU Cell and Tissue Directive prior to bone marrow harvest.
Swedish: Positivt test för humant immunbristvirus (hiv) eller förekomst av något annat överförbart smittämne som är upptaget i det gällande EU-direktivet om mänskliga vävnader och celler inför benmärgsskörd.
English: As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Swedish: Eftersom Strimvelis kommer att administreras efter konditionering med busulfan, måste fertila patienter använda en tillförlitlig barriärpreventivmetod under administrering av Strimvelis och i minst 6 månader därefter.
English: ADA activity remained increased throughout the duration of the 3 year follow up.
Swedish: ADA-aktiviteten förblev förhöjd under hela uppföljningsperioden på 3 år.
English: Some patients have had to resume long-term enzyme replacement therapy and/or receive a stem cell transplant (see section 5.1).
Swedish: Några patienter har varit tvungna att återuppta långtidsbehandling med enzymersättning och/eller genomgå stamcellstransplantation (se avsnitt 5.1).
English: When
Swedish: När
English: Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Swedish: Strimvelis är uteslutande avsett för autolog användning och ska aldrig ges till någon annan patient än den ursprungliga donatorn av CD34+-celler.
English: Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Swedish: Inom varje frekvensgrupp anges biverkningarna i minskande allvarlighetsgrad.
English: It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
Swedish: Detta prov kommer att sparas för att ges till patienten som stamcellsersättning om Strimvelis inte kan ges eller om det inte fungerar (se ”När behandling med Strimvelis inte kan genomföras” i avsnitt 2)
English: Strimvelis is used to treat ADA-SCID when there is no suitable match from a family member to donate stem cells from their bone marrow for a transplant.
Swedish: Strimvelis används för att behandla ADA-SCID när det inte finns någon familjemedlem som är lämplig att donera stamceller från benmärgen för transplantation.
English: People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
Swedish: Människor med ADA-SCID kan inte producera tillräcklig mängd av enzymet adenosindeaminas (ADA) därför att den gen som tillverkar det är skadad.
English: There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
Swedish: Inga ogynnsamma effekter på överlevnad, hematologiska parametrar eller viktiga organs histopatologi påvisades, bortsett från viktminskning och atrofi i testiklar och ovarier, vilket överensstämmer med administrering av busulfan.
English: No data from clinical studies are available regarding overdose of Strimvelis.
Swedish: Inga data från kliniska studier avseende överdosering av Strimvelis finns tillgängliga.
English: to make the bone marrow ready for Strimvelis
Swedish: för att göra benmärgen redo att ta emot Strimvelis.
English: It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
Swedish: Det rekommenderas att patienterna följs upp långvarigt med minst ett besök årligen under de första elva åren och därefter ett besök vid 13 respektive 15 år efter behandling med Strimvelis, för kontroll av fullständigt blodstatus med differentialräkning, biokemiska parametrar och tyreoideastimulerande hormon.
English: The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
Swedish: Effekten av Strimvelis utvärderades i en 3-årig öppen prospektiv studie på barn som saknade ett HLA-matchat syskon som stamcellsdonator och som antingen inte svarade adekvat på PEG-ADA, var intolerant mot PEG-ADA eller inte hade tillgång till PEG-ADA.
English: 3 days and 2 days before treatment
Swedish: 3 dagar och 2 dagar före behandling
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Swedish: Lokala riktlinjer för biosäkerhet ska följas (se avsnitt 4.2).
English: This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
Swedish: Detta läkemedel innehåller cirka 3,5 mg natrium per milliliter.
English: It is not known whether the ingredients of Strimvelis can pass into breast milk.
Swedish: Det är inte känt om innehållsämnena i Strimvelis kan passera över i bröstmjölk.
English: However, vector insertions into chromosomal regions previously associated with leukaemia in comparable trials of gene therapy in Wiskott Aldrich Syndrome, X-SCID and Chronic Granulomatous Disease have been documented.
Swedish: Vektorinsertioner i kromosomregioner som tidigare associerats med leukemi har emellertid dokumenterats i jämförbara studier av genterapi vid Wiskott Aldrichs syndrom, X-SCID och kronisk granulomatös sjukdom.
English: Strimvelis is an autologous cellular therapy.
Swedish: Strimvelis är en autolog cellterapi.
English: Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
Swedish: Biverkningar relaterade till användning av central venkateter (CVK) har rapporterats (t.ex. allvarliga CVK-infektioner och trombos i katetern).
English: • if there was a problem at the time the cells were taken for making the medicine
Swedish: • om det uppstod problem vid den tidpunkt då cellerna togs ut för tillverkning av läkemedlet
English: An antihistamine medicine may be given to make it less likely that you will react to the infusion
Swedish: Ett antihistamin kan eventuellt ges för att minska risken för reaktioner på infusionen.
English: No clinical data on exposed pregnancies are available.
Swedish: Inga data om exponering under graviditet finns tillgängligt.
English: Post treatment
Swedish: Efter behandling
English: b Based on the 3 year post-treatment period for survival and severe infections, and the data collected at the 3 year visit for T-lymphocytes and dAXP.
Swedish: b Baserat på 3-årsperioden efter behandling för överlevnad och svåra infektioner och data insamlade vid 3-årsbesöket för T-lymfocyter och dAXP.
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed.
Swedish: Lokala riktlinjer för biosäkerhet ska följas.
English: Adverse reactions are listed below by MedDRA body system organ class and by frequency.
Swedish: Biverkningarna redovisas nedan i enlighet med MedDRA:s system för organklassificering och efter frekvens.
English: As this medicine will be given by a qualified doctor, they are responsible for correct disposal of the product.
Swedish: Detta läkemedel kommer att ges av en specialistläkare och han eller hon kommer att ansvara för att läkemedlet kastas på rätt sätt.
English: This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).
Swedish: Detta läkemedel innehåller 0,15 mmol natrium per ml (se avsnitt 4.4).
English: Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
Swedish: Strimvelis ska användas med försiktighet till patienter med överkänslighet mot aminoglykosider eller bovint serumalbumin.
English: CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT Total cell number:
Swedish: MÄNGD UTTRYCKT I VIKT, VOLYM ELLER PER ENHET Totalt antal celler: x 106
English: How Strimvelis is given
Swedish: Hur Strimvelis ges
English: The concentration is 1-10 million CD34+ cells/ml.
Swedish: Koncentrationen är 1-10 miljoner CD34+-celler/ml.
English: B cell function: All 12 subjects treated in the pivotal study were receiving IVIG therapy at the time of screening, and 7 subjects (58%) had discontinued IVIG use during 0-3 years follow-up after gene therapy.
Swedish: B-cellsfunktion: Samtliga 12 försökspersoner som behandlades i den pivotala studien fick IVIG vid tiden för screening, och 7 av dessa försökspersoner (58 %) avbröt användning av IVIG under 0-3 års uppföljning efter genterapi.
English: • raised temperature (pyrexia)
Swedish: • förhöjd kroppstemperatur (pyrexi)
English: Pre-treatment conditioning
Swedish: Konditionering före behandling
English: Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
Swedish: Patienter ska övervakas noga för förekomst av allvarliga och opportunistiska infektioner, immunrekonstitutionsparametrar och för behov av ersättningsbehandling med intravenöst immunoglobin (IVIG); vid dåligt behandlingssvar rekommenderas att sätta in andra ADA-SCID behandlingar under övervakning av läkare.
English: T-lymphocyte (CD3+) and NK (CD56+) cell counts improved following treatment with Strimvelis.
Swedish: Antalet T-lymfocyter (CD3+) och NK-celler (CD56+) förbättrades efter behandling med Strimvelis.
English: The patient must be able to donate adequate CD34+ cells to deliver the minimum 4 million purified CD34+ cells/kg, required for manufacture of Strimvelis.
Swedish: Patienten måste kunna lämna tillräckligt med CD34+-celler för att det ska gå att utvinna det minimum om 4 miljoner renade CD34+-celler/kg som behövs för att tillverka Strimvelis.
English: The educational materials should address the following safety concerns/key elements: Autoimmunity, Unsuccessful response to gene therapy, and Malignancy due to insertional oncogenesis (e.g. leukaemia, myelodysplasia).
Swedish: Utbildningsmaterial bör adressera följande säkerhetsfrågor/huvudelement: autoimmunitet, misslyckat svar på genterapi och malignitet på grund av insertionsonkogenes (t.ex. leukemi, myelodysplasi).
English: The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Swedish: Reserven av stamceller skördas för att användas som nödbehandling vid problem med tillverkningen av produkten, transplantatsvikt eller långvarig benmärgsaplasi efter behandling med Strimvelis.
English: Do not use this medicine after the expiry date and time (EXP) which is stated on the container label and infusion bag label.
Swedish: Används före utgångsdatum och klockslag (EXP) som anges på behållarens etikett och infusionspåsens etikett.
English: Hypersensitivity to the product or to any of the excipients listed in section 6.1.
Swedish: Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne som anges i avsnitt 6.1.
English: The effect on breast-fed infants of administration of Strimvelis to their mothers has not been studied.
Swedish: Strimvelis effekt på ammade spädbarn vid administrering till modern har inte studerats.
English: Reproductive and developmental studies have not been conducted.
Swedish: Studier av reproduktion och utveckling har inte utförts.
English: These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Swedish: Dessa autoimmuna biverkningar rapporterades för försökspersoner efter genterapi.
English: e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
Swedish: e Vid utgångsvärdet hade 9 av 11 patienter (82 %) dAXP < 100 nmol/ml.
English: The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
Swedish: Innehavaren av godkännandet för försäljning ska planera för att inkludera regelbundna framstegs rapporter från registret i periodiska säkerhetsrapporten och inkomma med interima studierapporter vartannat år tills registret är avslutas.
English: It works by putting a new gene into stem cells in the bone marrow so they can make ADA.
Swedish: Det går till så att en ny gen förs in i stamceller i benmärgen så att de kan tillverka ADA.