FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Tout au long de leur vie, les patients traités par Strimvelis ne doivent faire aucun don de sang, d'organes, de tissus ou de cellules en vue de greffe.
Portuguese: Os doentes tratados com Strimvelis não devem doar sangue, órgãos, tecidos e células para transplante, em nenhum momento no futuro.
French: Pouvant affecter plus d'1 patient sur 10 :
Portuguese: Efeitos secundários muito frequentes Podem afetar mais de 1 em 10 pessoas:
French: La survie sans intervention (définie comme la survie sans besoin de réintroduire un traitement par PEG-ADA à long terme (≥3 mois) ou de réaliser une greffe de cellules souches) était de 92 % (11 patients sur 12) dans cette population de l'étude pivot, et de 82 % (14 patients sur 17) pour la population globale.
Portuguese: A sobrevivência livre de intervenção nesta população piloto (definida como sobrevivência sem necessidade de reintrodução de PEG-ADA a longo prazo (≥3 meses), ou transplante de células estaminais) foi de 92% (11/12 indivíduos) (82% (14/17 indivíduos) para a população integrada).
French: Strimvelis ne devrait pas interagir avec les enzymes hépatiques de la famille du cytochrome P450 ou les protéines de transport des médicaments.
Portuguese: Não é expectável que Strimvelis interaja com a família de enzimas do citocromo hepático P-450 ou transportadores de medicamentos.
French: Les résultats du dAXP sont basés sur une analyse du pourcentage de patients répondeurs ayant bénéficié d'une thérapie génique et qui remplissent les critères définissant une détoxification métabolique satisfaisante.
Portuguese: Os resultados de dAXP baseiam-se numa análise da resposta da percentagem de doentes após a terapia genética que alcançaram a definição de desintoxicação metabólica adequada, assim sendo, os valores iniciais não se aplicam.
French: Enzymes hépatiques augmentéesa, anticorps antinucléaires (AAN) positifs
Portuguese: Enzima hepática aumentadaa, anticorpo antinuclear (ANA) positivo
French: Au cas où des problèmes de qualité cliniquement pertinents seraient détectés, tels que des résultats non conformes aux spécifications, après l'administration de Strimvelis par perfusion, le médecin en sera informé Le médecin devra surveiller et/ou traiter le patient si nécessaire.
Portuguese: Se forem identificados problemas de qualidade clinicamente relevantes, tais como resultados fora das especificações, após a perfusão de Strimvelis, o médico responsável será notificado.
French: ≥1/100 à <1/10
Portuguese: Muito frequentes ≥1/10 Frequentes ≥1/100, <1/10
French: Strimvelis ne doit pas être administré aux femmes qui allaitent.
Portuguese: Strimvelis não deve ser administrado a mulheres que estejam a amamentar.
French: Il n'existe pas de donnée clinique sur l'utilisation de ce médicament pendant la grossesse.
Portuguese: Não estão disponíveis dados clínicos sobre a exposição durante a gravidez.
French: Il y a eu des cas d'échec au traitement par Strimvelis.
Portuguese: Existiram casos em que o tratamento com Strimvelis não teve êxito.
French: Ce médicament contient 3,5 mg de sodium environ par millilitre.
Portuguese: Este medicamento contém aproximadamente 3,5 mg de sódio por mililitro.
French: Antécédents ou présence d'une leucémie ou d'une myélodysplasie.
Portuguese: História atual ou antecedentes de leucemia ou mielodisplasia.
French: Le patient doit être capable de donner un nombre de cellules CD34+ suffisant afin de produire un minimum de 4 millions de cellules CD34+ purifiées par kilogramme, nécessaires pour la fabrication de Strimvelis.
Portuguese: O doente deve ser capaz de doar células CD34+ adequadas, de modo a fornecer a quantidade mínima de 4 milhões de células CD34+ purificadas/kg requerida para o fabrico de Strimvelis.
French: 67 % (12 sur 18) des patients traités par Strimvelis ont présenté soit des auto-anticorps soit d'autres manifestations auto-immunes (par exemple une thrombocytopénie auto-immune, une anémie aplasique auto-immune, une hépatite auto-immune et un Syndrome de Guillain-Barré) (voir rubrique 4.8).
Portuguese: 67% (12 de 18) dos doentes tratados com Strimvelis tiveram anticorpos autoimunes ou outras manifestações (p. ex. trombocitopenia autoimune, anemia aplástica autoimune, hepatite autoimune e Síndrome de Guillain-Barré) (ver secção 4.8).
French: Au total, 18 patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA) ont été traités par Strimvelis dans le cadre : d'une étude pivot en ouvert (AD1115611 ; N = 12), de deux études pilotes précoces en ouvert (AD1117054/AD1117056 ; N = 3) et d'un programme d'utilisation compassionnelle (AD1117064 ; N = 3).
Portuguese: Foram tratados com Strimvelis um total de 18 doentes com ADA-SCID, como parte de um ensaio piloto de extensão aberta (AD1115611; N=12), dois ensaios piloto prévios de extensão aberta (AD1117054/AD1117056; N=3), e um programa de uso compassivo (AD1117064; N=3).
French: PRÉCAUTIONS PARTICULIÈRES D'ÉLIMINATION DES MÉDICAMENTS NON UTILISÉS OU DES DÉCHETS PROVENANT DE CES MÉDICAMENTS S'IL Y A LIEU
Portuguese: CUIDADOS ESPECIAIS QUANTO À ELIMINAÇÃO DO MEDICAMENTO NÃO UTILIZADO OU DOS RESÍDUOS PROVENIENTES DESSE MEDICAMENTO, SE APLICÁVEL Este medicamento contém células geneticamente modificadas.
French: Les patients doivent être étroitement surveillés : pour détecter les infections opportunistes et sévères, pour suivre les paramètres de reconstitution immunitaire et la nécessité d'une administration d'immunoglobulines intraveineuses (Ig IV); en l'absence de réponse à Strimvelis, il est recommandé d'introduire d'autres traitements du DICS-ADA sous la supervision d'un médecin.
Portuguese: Os doentes devem ser cuidadosamente monitorizados para a ocorrência de infeções graves e oportunistas, parâmetros de reconstituição imunitária e necessidade de imunoglobulina intravenosa de substituição (IVIG); em caso de falta de resposta, recomenda-se introduzir outros tratamentos para a ADA-SCID sob a supervisão de um médico.
French: Quelles sont les informations à connaître avant de recevoir (ou votre enfant) Strimvelis 3.
Portuguese: O que precisa de saber antes de lhe ser administrado (ou à sua criança) Strimvelis 3.
French: Jour 3 et Jour 2 avant le traitement
Portuguese: 3 dias e 2 dias antes do tratamento
French: • diminution du nombre de cellules sanguines (anémie hémolytique auto-immune, anémie aplasique auto-immune)
Portuguese: • número reduzido de células sanguíneas (anemia hemolítica autoimune, anemia aplástica autoimune)
French: Qu'est-ce que Strimvelis et dans quel cas est-il utilisé ?
Portuguese: O que é Strimvelis e para que é utilizado
French: • Si un problème est survenu lors du prélèvement des cellules de votre sang pour produire le médicament ;
Portuguese: • se tiver ocorrido um problema na altura em que as células foram retiradas para a preparação do medicamento
French: Lymphocytes T (x106/l) n médiane (intervalle) % de patients avec un taux de dAXP dans les GR du sang veineux < 100 nmol/ml après administration de Strimvelisd n
Portuguese: Linfócito T (x106/l) n mediana (intervalo) % de indivíduos com RBC dAXP venoso <100 nmol/ml após Strimvelisd n
French: Une surveillance à long terme des patients est recommandée, avec au moins une visite par an pendant les onze premières années puis à 13 et 15 ans après le traitement par Strimvelis.
Portuguese: Recomenda-se que os doentes sejam monitorizados a longo prazo com, pelo menos, visitas anuais durante os primeiros onze anos e depois aos 13 e 15 anos após o tratamento com Strimvelis, que incluam um hemograma completo diferencial, bioquímico e tirotropina.
French: Un autre patient a reçu transitoirement du PEG-ADA en raison d'un événement auto-immun (voir rubrique
Portuguese: Outro indivíduo necessitou de administração transitória de PEG-ADA devido a um acontecimento autoimune (ver secção 4.4).
French: • inflammation et démangeaison de la peau (dermatite atopique, eczéma)
Portuguese: • pele inflamada com comichão (dermatite atópica, eczema)
French: Un an après le traitement, l'activité médiane de l'ADA (adénosine désaminase des cellules mononucléées) dans les lymphocytes du sang périphérique était de 181,2 nmol/h/mg de protéine (intervalle de 42,1 à 1 678,2), par rapport à une valeur initiale médiane (intervalle), de 80,6 nmol/h/mg de protéine (30,5 à 92,3).
Portuguese: Um ano após o tratamento, a atividade mediana da ADA (células mononucleares de adenosina desaminase) nos linfócitos de sangue periférico foi de 181,2 (intervalo 42,1-1678,2) nmol/h/mg de proteína, quando comparada com a mediana na linha de base (intervalo) de 80,6 (30,5-92,3) nmol/h/mg de proteína.
French: Posologie La dose recommandée de Strimvelis est comprise entre 2 et 20 millions de cellules CD34+/kg.
Portuguese: Posologia O intervalo posológico recomendado de Strimvelis oscila entre 2 e 20 milhões de células CD34+/kg.
French: Inclusion/Prétraitementa Année 3/3 ans après traitementb
Portuguese: Ano 3/3 Anos Póstratamentob tratamentoa
French: Il a été rapporté des cas de papillome cutané, d'électrophorèse anormale des protéines sériques, un cas de lipofibrome, un cas de masse pulmonaire et un cas de diminution du répertoire de la chaine V-beta du récepteur des cellules T. Aucun lien de causalité avec le médicament n'a été établi.
Portuguese: Foram notificados casos de papilomas cutâneos, eletroforese das proteínas séricas anormal e um caso de cada de lipofibroma, massa pulmonar e um repertório de células T beta V reduzido.
French: Pour fabriquer la perfusion de Strimvelis (voir ci-dessus)
Portuguese: Recolhida amostra de tratamento das células estaminais para preparar Strimvelis (ver acima)
French: Strimvelis est fabriqué spécialement pour chaque patient, en utilisant ses propres cellules de moelle osseuse.
Portuguese: Strimvelis é preparado especialmente para cada doente, usando as células da medula óssea do próprio doente.
French: Les résultats du traitement par Strimvelis ont montré un taux de survie de 100 %, 3 ans après le traitement, une diminution du taux d'infections sévères, une augmentation des lymphocytes T (CD3 +), et après traitement des taux de nucléotide désoxyadénosine dans les globules rouges (dAXP GR) du sang veineux, inférieurs aux taux pathologiques (> 100 nmol/ml).
Portuguese: O tratamento com Strimvelis resultou numa taxa de sobrevivência de 100% aos 3 anos pós-tratamento, uma diminuição na taxa de infeções graves, um aumento nos linfócitos T (CD3+) e todos os indivíduos tinham níveis de nucleótido deoxiadenosina nos eritrócitos venosos (RBC dAXP) abaixo dos níveis patológicos (>100 nmol/ml).
French: Après la perfusion, les cellules CD34+ se greffent dans la moelle osseuse où elles régénèrent le système hématopoïétique avec une proportion de cellules qui expriment l'enzyme ADA à un taux pharmacologiquement actif.
Portuguese: Após perfusão, as células CD34+ formam um enxerto na medula óssea, onde voltam a popular o sistema hematopoiético com uma quantidade de células que expressa os níveis farmacologicamente ativos da enzima ADA.
French: Strimvelis est utilisé pour traiter une maladie grave appelée DICS-ADA (Déficit Immunitaire Combiné Sévère par déficit en Adénosine Désaminase).
Portuguese: Strimvelis é utilizado no tratamento de uma doença grave chamada ADA-SCID (Imunodeficiência Combinada Grave de Adenosina Desaminase).
French: Aucune étude d'immunogénicité de Strimvelis n'a été réalisée.
Portuguese: Não foram conduzidos estudos de imunogenicidade com Strimvelis.
French: Thyroïdite auto-immune
Portuguese: Tiroidite autoimune
French: Aucune étude n'a été conduite sur le développement et la reproduction.
Portuguese: Não foram realizados estudos reprodutivos e de desenvolvimento.
French: Anticorps anti-cytoplasme des polynucléaires neutrophiles (ANCA) positifs, anticorps antimuscle lisse positifs aEffets indésirables considérés comme potentiellement liés au prétraitement de conditionnement par busulfan
Portuguese: Anticorpo citoplasmático antineutrófilo positivo, anticorpo contra músculo liso positivo aReações adversas consideradas potencialmente relacionadas com o condicionamento com bussulfano
French: Fonction des lymphocytes B : Les 12 patients traités dans le cadre de l'étude pivot ont reçu un traitement par immunoglobulines intraveineuses (Ig IV) au moment de la sélection, et 7 patients (58 %) ont interrompu le traitement par Ig IV pendant la période de suivi de 0 à 3 ans après la thérapie génique.
Portuguese: Função das células B: Todos os 12 indivíduos tratados no estudo piloto receberam tratamento com IVIG na altura do rastreio, e 7 indivíduos (58%) tinham descontinuado o uso de IVIG nos 0-3 anos de acompanhamento após a terapia genética.
French: Aucune donnée clinique n'est disponible concernant le surdosage de Strimvelis.
Portuguese: Não estão disponíveis dados de estudos clínicos relativos à sobredosagem com Strimvelis.
French: Strimvelis est indiqué chez les patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère dû à un Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA), pour lesquels il n'y a pas de donneur intrafamilial de cellules souches compatibles HLA disponible (voir rubriques 4.2 et 4.4).
Portuguese: Strimvelis está indicado para o tratamento de doentes com imunodeficiência combinada grave por deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID), para os quais não está disponível um dador familiar adequado de células estaminais compatível com o antigénio leucocitário humano (HLA) (ver secção 4.2 e secção 4.4).
French: Les cellules CD34+ issues du sang de cordon ombilical humain sain, transduites avec le vecteur utilisé pour la production de Strimvelis, ont été administrées par voie intraveineuse à des souris conditionnées par du busulfan.
Portuguese: Foram administradas células CD34+, provenientes de sangue humano saudável do cordão umbilical, transduzidas com o vetor utilizado para a produção de Strimvelis, por via intravenosa em murganhos condicionados com bussulfano.
French: Le titulaire de l'AMM examinera la survenue d'œdèmes de Quincke, de réactions anaphylactiques, d'événements allergiques systémiques et d'effets indésirables cutanés sévères pendant la période de suivi, en particulier chez les patients en échec de traitement et ayant reçu une enzymothérapie de substitution ou une greffe de cellules souches.
Portuguese: O TAIM irá rever a ocorrência de angioedema, reações anafiláticas, acontecimentos alérgicos sistémicos e reações adversas cutâneas graves durante o período FU, especialmente nos doentes que não tiveram uma resposta bem-sucedida e que receberam ERT ou SCT.
French: • nez qui coule ou nez bouché (rhinite allergique)
Portuguese: • nariz com corrimento ou congestionado (rinite alérgica)
French: Chez les patients plus âgés, le nombre de cellules CD34+ prélevé peut être plus faible, par conséquent il se peut que ces patients ne puissent pas être traités.
Portuguese: Doentes mais velhos são tipicamente menos capazes de doar grandes quantidades de células CD34+, o que poderá significar que doentes mais velhos não poderão ser tratados.
French: Les effets indésirables graves incluent des événements auto-immuns (par exemple : anémie hémolytique auto-immune, anémie aplasique auto-immune, hépatite auto-immune, thrombocytopénie auto-immune et syndrome de Guillain-Barré).
Portuguese: Reações adversas graves incluem autoimunidade (p. ex. anemia hemolítica autoimune, anemia aplástica autoimune, hepatite autoimune, trombocitopenia autoimune e síndrome de Guillain-Barré).
French: L'effet sur les enfants allaités de l'administration de Strimvelis à leur mère n'a pas été étudié.
Portuguese: Não foi estudado o efeito sobre bebés que estejam a ser amamentados por mães a quem seja administrado Strimvelis.
French: 6.5 Nature et contenu de l'emballage extérieur Poche de perfusion de 50 ml en éthylène-acétate de vinyle (EVA), avec pointe Luer d'interconnexion fermée par un bouchon Luer lock, dans un emballage extérieur réutilisable.
Portuguese: Saco de perfusão de acetato de etil vinil (EVA) de 50 ml, com uma interconexão luer spike fechada com uma cápsula de fecho luer lock, acondicionado num recipiente exterior reutilizável.
French: Nombre d'infections sévères
Portuguese: N.º de infeções graves
French: Quelles sont les informations à connaître avant de recevoir (ou votre enfant) Strimvelis ?
Portuguese: O que precisa de saber antes de lhe ser administrado (ou à sua criança) Strimvelis
French: Lors des essais cliniques, un échec thérapeutique a été observé chez un patient traité par moins de 2 millions de cellules CD34+/kg.
Portuguese: Foi observado insucesso no tratamento num doente tratado nos ensaios clínicos com <2 milhões de células CD34+/kg.
French: Les patients qui contrôlent leur apport en sodium doivent en tenir compte.
Portuguese: Esta informação deve ser tida em consideração em doentes com ingestão controlada de sódio.
French: Avant la perfusion, il est indispensable que l'identité du patient soit vérifiée et qu'elle corresponde aux informations nominatives le concernant inscrites sur la (les) poche(s) et/ou sur l'emballage extérieur (voir rubriques 4.4 et 6.6).
Portuguese: Antes da perfusão, deve confirmar-se que a identidade do doente coincide com a informação única essencial do doente no(s) sacos(s) de perfusão e/ou recipiente de Strimvelis (ver secções 4.4 e 6.6).
French: • respiration sifflante, difficile (asthme)
Portuguese: • pieira, dificuldade em respirar (asma)
French: Les effets à long terme et la durée de la réponse à Strimvelis dans le Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA) sont inconnus (voir rubrique 5.1).
Portuguese: Os efeitos a longo prazo e a duração da resposta a Strimvelis na ADA-SCID são desconhecidos (ver secção
French: En raison de leur nature et du moment de leur survenue, tous les effets indésirables indiqués dans le tableau (à l'exception de ceux potentiellement liés au busulfan) sont considérés comme liés à la reconstitution immunitaire.
Portuguese: Todas as reações adversas identificadas na tabela (à exceção daquelas potencialmente relacionadas com bussulfano) são consideradas como estando relacionadas com a reconstituição imunológica, devido à sua natureza e momento de aparecimento.
French: 6.1 Liste des excipients
Portuguese: INFORMAÇÕES FARMACÊUTICAS 6.1 Lista dos excipientes Cloreto de sódio
French: • température élevée (fièvre)
Portuguese: • aumento da temperatura (pirexia)
French: DÉNOMINATION DU MÉDICAMENT ET VOIE(S) D'ADMINISTRATION Strimvelis 1-10 millions de cellules/ml dispersion pour perfusion.
Portuguese: NOME DO MEDICAMENTO E VIA(S) DE ADMINISTRAÇÃO Strimvelis 1-10 milhões de células/ml dispersão para perfusão.
French: Fonction des lymphocytes T : Chez les patients traités dans le cadre de l'étude pivot, il a été observé 1 an après la thérapie génique, une prolifération des lymphocytes T en réponse à une stimulation par anticorps anti-CD3 (médiane de 62 629 cpm, intervalle de 4 531 à 252 173) et phytohémagglutinine (médiane de 140 642 cpm, intervalle de 11 119 à 505 607).
Portuguese: Função das células T: Nos doentes tratados no estudo piloto, a proliferação de células T foi demonstrada em resposta à estimulação com anticorpos anti-CD3 (mediana de 62629 cpm, intervalo 4531 a 252173) e fitohemaglutinina (mediana de 140642 cpm, intervalo 11119 a 505607), 1 ano após a terapia genética, e estas respostas foram mantidas ao longo do Ano 3.
French: Strimvelis n'a pas ou de manière négligeable d'influence à long terme sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
Portuguese: Os efeitos prolongados de Strimvelis sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são nulos ou desprezáveis.
French: - Si vous (ou votre enfant) ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre infirmier/ère.
Portuguese: - Se (ou a sua criança) tiver quaisquer efeitos secundários, incluindo possíveis efeitos secundários não indicados neste folheto, fale com o seu médico ou enfermeiro.
French: * En incluant les données d'un patient recueillies après l'administration de PEG-ADA (≥ 3 mois de traitement) ou une greffe de cellules souches hématopoïétiques a Sur la base de l'ensemble de la période de prétraitement pour les infections sévères (données recueillies rétrospectivement), et d'après les données recueillies lors de la visite d'inclusion pour les lymphocytes T. Le patient 10 n'a pas eu de valeur de référence à l'inclusion pour le taux de lymphocytes T. b Sur la base de la période de post-traitement de 3 ans pour la survie et les infections sévères, et d'après les données recueillies lors de la visite à 3 ans pour les lymphocytes T et le dAXP.
Portuguese: a Com base em todo o período de pré-tratamento para infeções graves (recolhidos retrospetivamente), e nos dados recolhidos na visita inicial para linfócitos T. O doente 10 não tinha valor inicial para os linfócitos T. b Com base nos 3 anos de período pós-tratamento para sobrevivência e infeções graves, e nos dados recolhidos na visita aos 3 anos para linfócitos T e dAXP.
French: Anémie hémolytique auto-immune, anémie aplasique auto-immune, thrombocytopénie auto-immune
Portuguese: Anemia hemolítica autoimune, anemia aplástica autoimune, trombocitopenia autoimune
French: Toutefois, précédemment dans des essais comparables de thérapie génique dans le syndrome de Wiskott Aldrich, le déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X et la maladie granulomateuse chronique, des cas de leucémie associée à des intégrations de vecteurs dans certaines régions chromosomiques ont été observés.
Portuguese: Contudo, têm sido documentadas inserções vetoriais em regiões cromossómicas anteriormente associadas à leucemia em ensaios comparáveis de terapia genética na síndrome de Wiskott Aldrich, SCID ligada ao cromossoma X e Doença Granulomatosa Crónica.
French: L'efficacité de Strimvelis a été évaluée lors d'une étude prospective de 3 ans en ouvert chez des enfants dont aucun n'avait de frère ou sœur HLA-compatible.
Portuguese: A eficácia de Strimvelis foi avaliada num estudo de extensão aberta, prospetivo, com a duração de 3 anos, em crianças às quais faltava um dador irmão de células estaminais compatível com o HLA e que não estavam a reagir devidamente à PEG-ADA, eram intolerantes ou não tinham acesso à mesma.
French: Strimvelis n'a pas subi de tests de dépistage des agents infectieux transmissibles.
Portuguese: Strimvelis não está testado para agentes infeciosos transmissíveis.
French: Un médicament antihistaminique peut être administré
Portuguese: Poderá ser administrado um medicamento anti-histamínico para fazer com que seja menos provável reagir à perfusão
French: FABRICANT RESPONSABLE DE LA LIBÉRATION DES LOTS Nom et adresse du fabricant de la substance active d'origine biologique MolMed SpA
Portuguese: Nome e endereço do fabricante da substância ativa de origem biológica MolMed SpA
French: Strimvelis doit être administré par perfusion intraveineuse.
Portuguese: Strimvelis destina-se a perfusão intravenosa.
French: Comment Strimvelis est administré
Portuguese: Como é administrado Strimvelis
French: Les études conventionnelles de pharmacocinétique, d'absorption, de distribution, de métabolisme et d'élimination ne sont pas applicables à Strimvelis étant donné la nature du produit.
Portuguese: A natureza de Strimvelis faz com que os estudos convencionais de farmacocinética, absorção, distribuição, metabolismo e eliminação não se apliquem.
French: La tolérance de Strimvelis a été évaluée sur 18 patients, avec une durée médiane de suivi de 7 ans. Compte tenu de la faible population de patients et la taille des cohortes, les effets indésirables figurant dans le tableau ne donnent pas une vision complète sur la nature et la fréquence de ces effets.
Portuguese: Tendo em conta a reduzida população de doentes e o tamanho das coortes, as reações adversas na tabela não fornecem uma perspetiva completa da natureza e frequência desses acontecimentos.
French: Ce médicament ne peut être administré que dans un hôpital spécialisé, par un médecin expérimenté dans le traitement des patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA), et qui a été formé à l'utilisation de ce type de médicament.
Portuguese: Apenas pode ser administrado num hospital especializado, e por um médico com experiência no tratamento de doentes com ADA-SCID e na utilização deste tipo de medicamento.