FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the kidneys.
Swedish: Andra läkemedel som ingår i samma läkemedelsgrupp som Spinraza har visat sig påverka njurarna.
English: What you need to know before you or your child are given Spinraza 3.
Swedish: Vad du behöver veta innan du eller ditt barn ges Spinraza 3.
English: Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the cells in the blood which help clotting.
Swedish: Andra läkemedel som ingår i samma läkemedelsgrupp som Spinraza har visat sig påverka de blodkroppar som gör att blodet stelnar.
English: If clinically indicated, platelet and coagulation laboratory testing is recommended prior to administration of Spinraza.
Swedish: Om det indikeras kliniskt, rekommenderas att trombocyter och koagulation kontrolleras med laboratorieprover innan Spinraza ges.
English: It is recommended that the volume of cerebral spinal fluid (CSF), equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza.
Swedish: Det rekommenderas att en volym av cerebrospinalvätska, motsvarande volymen Spinraza som ska injiceras, avlägsnas innan administrering av Spinraza.
English: Lumbar puncture procedure
Swedish: Lumbalpunktion
English: Of the 45 patients who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 38 patients (84%) were alive without permanent ventilation in Study CS11 at the time of interim analysis.
Swedish: Av de 45 patienter som inte hade uppfyllt definitionen för permanent ventilation i studie CS3B var 38 patienter (84 %) vid liv utan permanent ventilation i studie CS11 vid tiden för interimanalys.
English: Number of patients who died Hazard Ratio (95% CI) p-value6
Swedish: Antal patienter som dog Riskkvot (95 % CI) p-värde6
English: • Hypersensitivity (an allergic or allergic-like reaction that may include swelling of your face, lips or tongue, rash, or itching)
Swedish: • Överkänslighet (en allergisk eller allergiliknande reaktion som kan orsaka svullnad av ansikte,
English: Just prior to administration, remove the plastic cap and insert the syringe needle into the vial through the centre of the over-seal to remove the appropriate volume.
Swedish: Precis före administrering, avlägsna plastlocket och för in sprutans injektionskanyl i mitten av injektionsflaskans försegling för att dra upp lämplig volym.
English: How long to use Spinraza
Swedish: Hur länge Spinraza används
English: Of the 13 patients with infantile-onset SMA, 7 of out 9 patients (78%; 95%CI: 45, 94) in the Spinraza group and 0 out of 4 patients (0%; 95%CI: 0, 60) in the sham group met the criteria for motor milestone response (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking and improvement in more categories of motor milestones than worsening) .
Swedish: Av de 13 patienterna med infantil SMA uppfyllde 7 av 9 patienter (78 %; 95 % KI: 45, 94) i Spinraza-gruppen och 0 av 4 patienter (0 %; 95 % KI: 0, 60) i den simuleringskontrollerade gruppen kriterierna för motoriskt milstolpesvar (enligt HINE avsnitt 2: ≥ 2 poängs ökning [eller maximumpoäng] av förmågan att sparka ELLER ≥ 1 poängs ökning av de motoriska milstolparna för kontroll av huvudet, rullande, sittande, krypande, stående eller gående och förbättring i flera olika milstolpar än försämring).
English: Treatment with Spinraza should only be initiated by a physician with experience in the management of spinal muscular atrophy (SMA).
Swedish: Behandling med Spinraza ska endast sättas in av läkare med erfarenhet av behandling av spinal muskelatrofi (SMA).
English: Single- and multiple-dose pharmacokinetics (PK) of nusinersen, administered via intrathecal injection, were determined in paediatric patients diagnosed with SMA.
Swedish: Farmakokinetik (PK) vid engångsdoser eller upprepad dosering av nusinersen, som administreras som intratekal injektion, fastställdes hos pediatriska patienter med diagnosen SMA.
English: Improvements in motor function were observed among patients continuing Spinraza from Study CS3B, as well as those who initiated Spinraza in Study CS11 (Figure 3), with the greatest benefit observed in those with earlier treatment initiation.
Swedish: Förbättringar i motoriska funktioner observerades bland patienter som fortsatte med Spinraza från studie CS3B, samt hos dem som inledde Spinrazabehandling i studie CS11 (bild 3).
English: 4 Assessed using the Month 15 Efficacy Set (Spinraza n=66; Sham control n=34); analyses are based on imputed data when there are missing data.
Swedish: 4Bedömning med hjälp av effektmått för månad 15 (Spinraza n=66, simuleringskontroll n=34), analyserna baseras på imputeringsdata när data saknas.
English: CS7 is a phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure study in symptomatic patients diagnosed with infantileonset SMA (≤6 months) or later-onset SMA (>6 months) and 2 or 3 copies of SMN2 (Part 1), followed by a long-term open label extension phase (Part 2).
Swedish: CS7 är en randomiserad, dubbelblind, simuleringskontrollerad fas 2 med studie symptomatiska patienter som diagnostiserats med infantil SMA (symtomdebut ≤ 6 månader) eller senare symtomdebut (> 6 månader) och 2 eller 3 kopior av SMN2 (del 1), följt av en långtids förlängningsfas (del 2).
English: The primary endpoint was the proportion of patients who improved in one or more categories in motor milestones (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick or voluntary grasp OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking).
Swedish: Det primära effektmåttet var andelen patienter som förbättrades i en eller flera kategorier av motoriska milstolpar (enligt HINE avsnitt 2: ökning på ≥ 2 poäng [eller högsta poäng] i förmåga att sparka eller frivilligt gripa ELLER ökning på ≥ 1 poäng i motoriska milstolpar för huvudkontroll, att rulla, att sitta, att krypa, att stå eller att gå).
English: Figure 1: Change in CHOP INTEND from Baseline to Later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit - Endear Study /CS3B (Efficacy Set, ES)
Swedish: Figur 1: Förändring i CHOP INTEND från baslinjen till sista studiebesöket av dag 183, 302 och 394Endear-studie /CS3B (fastställd effekt, ES)
English: Any unused product or waste material must be disposed of in accordance with local requirements.
Swedish: Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar.
English: Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (as per the approved dosing regimen) or sham-control, with a length of treatment ranging from 6 to 442 days.
Swedish: Patienterna randomiserades 2:1 till antingen Spinraza (enligt godkänd doseringsregim) eller simuleringskontroll med en behandlingslängd från 6 till 442 dagar.
English: Patients who first initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=24; sham control in Study CS3B) were of a median age of 17.8 months (range 10 - 23 months) and had a mean CHOP INTEND score of 17.25 (range 2.0 - 46.0) at baseline in Study CS11.
Swedish: Patienter som först inledde Spinraza-behandling i studie CS11 (n = 24; simuleringskontroll i studie CS3B) hade en medianålder på 17,8 månader (område 10-23 månader) och hade en medelpoäng för CHOP INTEND på 17,25 (område 2,0-46,0) vid baslinjen i studie CS11.
English: If removed from the original carton, the total combined time out of refrigeration should not exceed 30 hours, at a temperature that does not exceed 25°C.
Swedish: Om injektionsflaskan tas ut ur originalkartongen får den totala sammanlagda tiden utanför kylskåp inte överstiga 30 timmar, vid en temperatur som inte överstiger 25°C.
English: Spinraza is indicated for the treatment of 5q Spinal Muscular Atrophy.
Swedish: Spinraza är avsett för behandling av spinal muskelatrofi av typ 5q.
English: If removed from the original carton, the total time out of refrigeration should not exceed 30 hours, at a temperature that does not exceed 25°C.
Swedish: Om injektionsflaskan tas ut ur originalkartongen får den totala tiden utanför kylskåp inte överstiga 30 timmar, vid en temperatur som inte överstiger 25°C.
English: The mean total score was 26.4 (SD 11.91) at Day 253 and 31.3 (SD 13.02) at Day 1050, no plateau was observed.
Swedish: Totalt medelpoäng var 26,4 (SD 11,91) på dag 253 och 31,3 (SD 13,02) på dag 1 050, ingen platå observerades.
English: Proportion with any improvement Proportion with any worsening p<0.0001
Swedish: Andel som uppnår en förbättring på 4 poäng p<0,0001
English: WHO motor milestones
Swedish: Motoriska milstolpar enligt WHO
English: 1CS4 was stopped following positive statistical analysis on the primary endpoint at interim analysis (statistically significant improvement from baseline HFMSE score was observed in Spinraza treated patients compared to the sham-control patients (Spinraza vs. sham-control: 4.0 vs. -1.9; p=0.0000002))
Swedish: 1CS4 upphörde efter positiv statistisk analys på det primära effektmåttet vid interimsanalys (statistiskt signifikant förbättring från baslinjen enligt HFMSE-poäng observerades hos patienter som behandlades med Spinraza jämfört med simuleringskontrollpatienterna [Spinraza kontra simuleringskontroll: 4,0 kontra −1,9; p=0,0000002]).
English: The analysis was conducted in the ITT population (Spinraza: n=84; sham-control: n=42), and post-baseline HFMSE data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method.
Swedish: Analysen genomfördes på ITT-populationen (Spinraza: n=84; simuleringskontroll: n=42) och data efter baslinjen enligt HFMSE-skalan för patienter som inte genomfört besök månad 15 imputerades med hjälp av flerimputeringsmetoden.
English: At the final analysis, a statistically significant greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (51%) compared to the sham-control group (0%) (p<0.0001).
Swedish: Vid den slutliga analysen uppnådde en statistiskt betydande större andel patienter definitionen för ett svar på motorisk milstolpe i Spinraza-gruppen (51 %) jämfört med simuleringskontrollgruppen (0 %)
English: Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 3, open-label extension study (SHINE, CS11)
Swedish: Effektstudie efter det att läkemedlet godkänts (PAES): För att utvärdera effekt och säkerhet under lång tid för nusinersen hos symtomatiska patienter med spinal muskelatrofi, ska innehavare av godkännande för försäljning utföra och skicka in resultaten från den öppna förlängningsstudien i fas 3 (SHINE, CS11)
English: Read all of this leaflet carefully before you or your child receives this medicine because it contains important information for you.
Swedish: Läs noga igenom denna bipacksedel innan du eller ditt barn får detta läkemedel.
English: Initiation of treatment sooner after symptom onset resulted in earlier and greater improvement in motor function than those with delayed treatment initiation; however, both groups experienced benefit compared to sham-control.
Swedish: Insättande av behandling snabbare efter symtomdebut resulterade i tidigare och större förbättring av motorisk funktion än vid fördröjt insättande av behandling.
English: Patients in this study were deemed most likely to develop Type I or II SMA.
Swedish: Patienterna i denna studie ansågs sannolikt utveckla SMA av typ I eller II.
English: Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (dosed with 3 loading doses and maintenance doses every 6 months) or sham-control, with a length of treatment ranging from 324 to 482 days.
Swedish: Patienterna randomiserades 2:1 till antingen Spinraza (som fick 3 laddningsdoser och underhållsdoser) eller simuleringskontroll med en behandlingslängd från 324 till 482 dagar.
English: Spinraza has not been studied in patients with renal impairment.
Swedish: Spinraza har inte studerats hos patienter med nedsatt leverfunktion.
English: It is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy and breast-feeding.
Swedish: Användning av Spinraza ska undvikas under graviditet och amning.
English: Talk to your doctor before you or your child are given Spinraza.
Swedish: Tala med läkare innan du eller ditt barn ges Spinraza.
English: Further improvement in mean total motor milestone (HINE-Section 2) (2.1; SD 4.36; n=22) and CHOP INTEND (4.68; SD 3.993, n=22) scores were observed from baseline to Study Day 304 in Study CS11.
Swedish: Ytterligare förbättring i medelpoängen för total motorisk milstolpe (HINE avsnitt 2) (2,1; SD 4,36; n = 22) och CHOP INTEND (4,68; SD 3,993, n = 22) observerades från baslinjen till studiedag 304 i studie CS11.
English: The pharmacokinetics of nusinersen in patients with renal or hepatic impairment has not been studied.
Swedish: Farmakokinetiken för nusinersen har inte studerats hos patienter med nedsatt njurfunktion eller leverfunktion.
English: The Spinraza vial should be inspected for particles prior to administration.
Swedish: Injektionsflaskan med Spinraza ska inspekteras för partiklar före administrering.
English: At day 700, 7 out of 11 patients (64%) with 2 SMN2 gene copies and 0 out of 5 patients (0%) with 3 SMN2 copies, met the protocol-defined criteria of clinically manifested SMA, however, these patients were gaining weight and achieving WHO milestones, inconsistent with Type I SMA.
Swedish: På dag 700 uppfyllde 7 av 11 patienter (64 %) med 2 SMN2-genkopior och 0 av 5 patienter (0 %) med 3 SMN2-kopior kriterierna för kliniskt manifesterad SMA enligt fastställt protokoll.
English: Calcium chloride dihydrate Magnesium chloride hexahydrate Sodium hydroxide (for pH adjustment) Hydrochloric acid (for pH adjustment) Water for injections
Swedish: Kalciumkloriddihydrat Magnesiumkloridhexahydrat Natriumhydroxid (för pH-justering) Saltsyra (för pH-justering) Vatten för injektionsvätskor
English: 2 Assessed using the Intent to Treat population (Spinraza n=84; Sham-control n=42); data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method
Swedish: 2Bedömning med hjälp av ITT-populationen (Intent to Treat) (Spinraza n=84, simuleringskontroll n=42), data för patienter utan ett besök i månad 15 imputerades med hjälp av flerimputeringsmetoden.
English: Not known (cannot be estimated from the available data) Table 1: Adverse reactions related to lumbar puncture procedure reported in CS4 (later onset SMA) with an incidence at least 5% higher in patients treated with Spinraza than sham-control
Swedish: Tabell 1: biverkningar förknippade med lumbalpunktionen rapporterade i CS4 (SMA med senare debut) med en incidens på minst 5 % högre hos patienter som behandlades med Spinraza än med sham-control
English: How Spinraza is given
Swedish: Hur Spinraza ges
English: Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
Swedish: Varje ml innehåller 2,4 mg nusinersen.
English: - Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
Swedish: - Varje ml innehåller 2,4 mg nusinersen.
English: Thrombocytopenia and coagulation abnormalities
Swedish: Trombocytopeni och koagulationsrubbningar
English: Study CS4 (CHERISH) was a Phase 3, randomised, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 126 symptomatic patients with later-onset SMA (symptom onset after 6 months of age).
Swedish: Studie CS4 (CHERISH) var en randomiserad, dubbelblind, kontrollerad simuleringsstudie i fas 3 som genomfördes på 126 symtomatiska patienter med senare debut av SMA (symtomdebut efter 6 månaders ålder).
English: If you are not sure, talk to your doctor or nurse before you or your child are given Spinraza.
Swedish: Om du är osäker, tala med läkare eller sjuksköterska innan du eller ditt barn ges Spinraza.
English: Improvement in mean total motor milestone (HINE-Section 2) (1.2; SD 1.8; n=12) and CHOP INTEND (3.58; SD 7.051, n=12) scores were observed from baseline to Study Day 304 in Study CS11.
Swedish: Förbättring i medelpoängen för total motorisk milstolpe (HINE avsnitt 2) (1,2; SD 1,8; n = 12) och CHOP INTEND (3,58; SD 7,051, n = 12) observerades från baslinjen till studiedag 304 i studie CS11.
English: Spinraza has not been studied in patients with hepatic impairment.
Swedish: Spinraza har inte studerats hos patienter med nedsatt njurfunktion.
English: Of these patients, stabilization or improvement in mean HFMSE (1.4; SD 4.02) and RULM (2.1; SD 2.56) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
Swedish: Hos dessa patienter observerades stabilisering eller förbättring i medelpoäng enligt HFMSE (1,4; SD 4,02) och RULM (2,1; SD 2,56) från baslinjen till studiedag 265 i CS11.
English: The mean 6MWT distance was 278.5 meters (SD 206.46) at Day 253 and 333.6 metres (SD 176.47) at Day 1050.
Swedish: Medelsträckan för 6MWT var 278,5 meter (SD 206,46) på dag 253 och 333,6 meter (SD 176,47) på dag 1 050.
English: Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
Swedish: Spinraza 12 mg injektionsvätska, lösning nusinersen
English: Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
Swedish: Natriumdivätefosfatdihydrat, dinatriumfosfat, natriumklorid, kaliumklorid, kalciumkloriddihydrat, magnesiumkloridhexahydrat, natriumhydroxid, saltsyra, vatten för injektionsvätskor.
English: April 2023.
Swedish: Inskickande av studieresultat: april 2023
English: All patients who received Spinraza were alive as of the early termination of Part 1, however, one patient in the control arm died at Study Day 289.
Swedish: Alla patienter som fick Spinraza var vid liv från den tidiga avslutningen av del 1.
English: The safety and efficacy in patients with renal impairment has not been established and they should be closely observed.
Swedish: Säkerhet och effekt för patienter med nedsatt njurfunktion har inte fastställts.
English: Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen (2.4 mg/ml).
Swedish: Varje 5 ml injektionsflaska innehåller nusinersennatrium motsvarande 12 mg nusinersen (2,4 mg/ml).
English: Statistically significant effects on event-free survival, overall survival, the proportion of patients achieving the definition of a motor milestone responder, and the percentage of patients with at least a 4-point improvement from baseline in Children's Hospital of Philadelphia
Swedish: Statistiskt signifikanta effekter på händelsefri överlevnad, total överlevnad, andelen patienter som uppnår definitionen för ett svar på motorisk milstolpe och procentandelen patienter med en förbättring på minst 4 poäng från baslinjen enligt bedömningspoäng enligt CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease) observerades hos patienter i Spinraza-gruppen jämfört med de i simuleringskontrollgruppen (tabell 2).
English: 3Least squares mean
Swedish: 3Minsta kvadratmedelvärde.
English: Genesis Pharma SA Τηλ: +30 210 8771500
Swedish: Τηλ: +30 210 8771500
English: In these patients, a mean improvement of 28.6 meters (SD 47.22, n=12) at Day 253 and 86.5 metres (SD 40.58, n=8) at Day 1050.
Swedish: Hos dessa patienter sågs en medelförbättring på 28,6 meter (SD 47,22; n=12) på dag 253 och 86,5 meter (SD 40,58; n=8) på dag 1 050.
English: The median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 6.5 weeks and 8 weeks for Spinraza treated versus sham-control patients respectively, with 99% of patients having 2 copies of the SMN2 gene and therefore deemed most likely to develop Type I SMA.
Swedish: Medianåldern för debut av kliniska tecken och symtom på SMA var 6,5 veckor och 8 veckor för Spinrazabehandlade kontra simuleringskontrollerade patienter, med 99 % av patienterna som hade 2 SMN2-genkopior och ansågs därför sannolikt utveckla SMA av typ I. Medianåldern när patienterna fick sin första dos var 164,5 dagar för behandlade patienter och 205 dagar för simuleringskontroll.
English: Of patients who initiated Spinraza treatment in Study CS4 (n=39), stabilization or additional improvements in mean HFMSE (0.2; SD 3.06) and RULM (0.7; SD 2.69) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
Swedish: Hos patienter som inledde Spinraza-behandling i studie CS4 (n = 39) observerades stabilisering eller ytterligare förbättringar från medelpoäng enligt HFMSE (0,2; SD 3,06) och RULM (0,7; SD 2,69) från baslinjen till studiedag 265 i CS11.
English: Mean change from baseline to month 15 in total RULM score2,3
Swedish: Medelförändring från baslinjen till månad 15 i totalt poäng enligt
English: Spinraza 12 mg solution for injection
Swedish: Spinraza 12 mg injektionsvätska, lösning
English: Patients in this study were deemed most likely to develop Type II or III SMA.
Swedish: Patienterna i denna studie ansågs sannolikt utveckla SMA av typ I eller III.
English: No cases of overdose associated with adverse reactions were reported in clinical studies.
Swedish: I kliniska studier rapporterades inga fall av överdos förknippade med biverkningar.
English: At the final analysis, a statistically significant improvement in HFMSE score from baseline to Month 15 was seen in the Spinraza group compared to the sham-control group (Table 3, Figure 2).
Swedish: I den slutliga analysen sågs en statistiskt signifikant förbättring i poäng från baslinjen till månad 15 enligt HFMSE-skalan (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) för Spinrazabehandlingsgruppen jämfört med simuleringskontrollgruppen (tabell 3, figur 2).
English: Method of administration
Swedish: ADMINISTRERINGSMETOD
English: The mean total score was 49.8 (SD 12.46) at Day 253 and 52.6 (SD 12.78) at 1050 days.
Swedish: Totalt medelpoäng var 49,8 (SD 12,46) på dag 253 och 52,6 (SD 12,78) vid 1 050 dagar.
English: Sodium dihydrogen phosphate dihydrate Disodium phosphate Sodium chloride
Swedish: Natriumdivätefosfatdihydrat Dinatriumfosfat
English: In patients with Type II SMA the Upper Limb Module test was conducted with mean improvement of 1.9 (SD 2.68, n=11) at Day 253 and 3.5 (SD 3.32, n=9) at Day 1050.
Swedish: Hos patienter med SMA av typ II utfördes modultestet av övre extremitet med medelförbättring på 1,9 (SD 2,68; n=11) på dag 253 och 3,5 (SD 3,32; n=9) på dag 1 050.
English: The mean total score was13.8 (SD 3.09) at Day 253 and 15.7 (SD 1.92) at Day 1050.
Swedish: Totalt medelpoäng var 13,8 (SD 3,09) på dag 253 och 15,7 (SD 1,92) på dag 1 050.
English: Spinraza treated Patients
Swedish: Patienter behandlade med Spinraza
English: Sham-control Patients
Swedish: Simuleringskontrollpatienter
English: 4Assessed at the later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit 5According to Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick, OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking, AND improvement in more categories of motor milestones than worsening, defined as a responder for this primary analysis.
Swedish: 5Enligt HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination) avsnitt 2: ökning på ≥ 2 poäng [eller högsta poäng] i förmåga att sparka, ELLER en ökning på ≥ 1 poäng i de motoriska milstolparna för huvudkontroll, att rulla, att sitta, att krypa, att stå eller att gå OCH förbättring i fler kategorier för motoriska milstolpar än försämring, definierat som ett svar för denna primäranalys.
English: Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in pre-symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 2, open-label study (NURTURE (SM201))
Swedish: Effektstudie efter det att läkemedlet godkänts (PAES): Effektstudie efter det att läkemedlet godkänts (PAES): För att utvärdera effekt och säkerhet under lång tid för nusinersen hos symtomatiska patienter med spinal muskelatrofi, ska innehavare av godkännande för försäljning utföra och skicka in resultaten från den öppna studien i fas 2 (NURTURE (SM201))