FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Instructions for proper use
Estonian: Juhised õigeks kasutamiseks
English: Each pack contains 1, 10 or 25 vials.
Estonian: Iga pakend sisaldab 1, 10 või 25 viaali.
English: IgG antibody titres should be regularly monitored.
Estonian: IgG antikehade tiitrit tuleb regulaarselt jälgida.
English: The total time between reconstitution and completion of the infusion should not exceed 24 hours.
Estonian: Aeg lahustamise ja infusiooni lõpetamise vahel ei tohiks ületada 24 tundi.
English: UNIQUE IDENTIFIER - 2D BARCODE
Estonian: AINULAADNE ODENTIFIKAATOR - 2D-vöötkood
English: Other medicines and Myozyme
Estonian: Muud ravimid ja Myozyme
English: Pompe Registry
Estonian: Pompe register
English: Kaplan-Meier survival rates at 12, 24 and 36 months of age were 26%, 9% and 7%, respectively.
Estonian: Kaplan-Meieri elulemuse näitajad olid 12, 24 ja 36 kuu vanuselt vastavalt 26%, 9% ja 7%.
English: Very common: may affect more than 1 in 10 people
Estonian: Väga sage: võib tekkida rohkem kui 1 inimesel 10-st
English: Adverse reaction (Preferred Term Level)
Estonian: Kõrvaltoime (Eelistermini tase)
English: Date of first authorisation: 29 March 2006 Date of latest renewal: 29 March 2011
Estonian: Esmase müügiloa väljastamise kuupäev: 29/03/2006 Müügiloa viimase uuendamise kuupäev: 29/03/2011
English: Only one patient became wheelchair-free.
Estonian: Vaid üks patsient vabanes ratastoolist.
English: • Temporary suspension or sudden cessation of breathing
Estonian: • Hingamise ajutine peatumine või äkiline katkemine
English: Contents of the pack and other information What Myozyme contains
Estonian: Pakendi sisu ja muu teave Mida Myozyme sisaldab
English: The dose you receive is based on your body weight.
Estonian: Teile manustatav annus põhineb teie kehakaalul.
English: Patient response to treatment should be routinely evaluated based on a comprehensive evaluation of all clinical manifestations of the disease.
Estonian: Patsiendi ravivastust peab rutiinselt hindama haiguse kõikide kliiniliste väljenduste täieliku hinnangu põhjal.
English: Do not invert, swirl or shake the vial.
Estonian: Ärge pöörake, keerutage ega raputage viaali.
English: No interactions studies have been performed.
Estonian: Uuringuid koostoimete kohta ei ole läbi viidud.
English: Wilcoxon-Mann-Whitney Test p-value
Estonian: Wilcoxoni-Manni-Whitney test p-väärtus
English: Placebo (N = 30)
Estonian: Platseebo (N = 30)
English: The requirements for submission of PSURs for this medicinal product are set out in the list of Union reference dates (EURD list) provided for under Article 107c(7) of Directive 2001/83/EC and any subsequent updates published on the European medicines web-portal.
Estonian: Nõuded asjaomase ravimi perioodiliste ohutusaruannete esitamiseks on sätestatud direktiivi 2001/83/EÜ artikli 107c punkti 7 kohaselt liidu kontrollpäevade loetelus (EURD loetelu) ja iga hilisem uuendus avaldatakse Euroopa ravimite veebiportaalis
English: It is recommended to start the administration of the diluted solution within three hours.
Estonian: Lahjendatud lahuse manustamist on soovitav alustada kolme tunni jooksul.
English: • Abnormal breathing sounds, including a whistling sound
Estonian: • Ebanormaalsete helidega hingamine, kaasa arvatud vilistav heli
English: The current medical standards for emergency treatment of anaphylactic reactions are to be observed.
Estonian: Peab järgima kehtivaid anafülaktiliste reaktsioonide erakorralise ravi standardeid.
English: This medicine contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per vial, i.e. essentially ‘sodium free'.
Estonian: See ravim sisaldab vähem kui 1 mmol naatriumi (23 mg) viaali kohta, st on põhimõtteliselt „naatriumivaba”.
English: Using these medicines to suppress the immune system may further increase this risk.
Estonian: Immuunsüsteemi pärssivate ravimite kasutamine võib seda ohtu veelgi suurendada.
English: Common: may affect up to 1 in 10 people
Estonian: Sage: võib tekkida kuni 1 inimesel 10-st
English: • Pain or local reaction at the site of the drip
Estonian: • Valu või kohalik reaktsioon manustamiskohal
English: In studies doctors have used medicines to suppress the immune system to reduce the production of antibodies.
Estonian: Uuringutes on arstid kasutanud ravimeid immuunsüsteemi pärssimiseks, vähendamaks antikehade teket.
English: The pH of the reconstituted solution is approximately 6.2.
Estonian: Lahustatud lahuse pH on ligikaudu 6,2.
English: The 9 remaining patients either died (5 patients) or became invasive-ventilator dependent (4 patients).
Estonian: Ülejäänud 9 patsienti kas surid (5 patsienti) või vajasid edaspidi invasiivset abistavat hingamist (4 patsienti).
English: The majority of these reactions were non-serious, mild to moderate in intensity and resolved spontaneously.
Estonian: Enamik neist reaktsioonidest ei olnud tõsised, vaid kerge kuni mõõduka tugevusega ja möödusid iseenesest.
English: 4 Additional adverse reactions from post-marketing, expanded access programs and non-controlled clinical trials.
Estonian: 4 Täiendavad kõrvaltoimed turustamisjärgsel kasutamisel, laiendatud juurdepääsu programmides ja kontrollimata kliinilistes uuringutes.
English: Death typically occurs due to cardiac and/or respiratory failure before the age of one year.
Estonian: Surm saabub südame- ja/või hingamispuudulikkuse tõttu tavaliselt enne esimese eluaasta lõppu.
English: What Myozyme looks like and contents of the pack
Estonian: Kuidas Myozyme välja näeb ja missugune on pakendi sisu
English: Nephrotic syndrome Proteinuria
Estonian: Nefrootiline sündroom Proteinuuria
English: You may need to be given pre-treatment medicines to prevent an allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics).
Estonian: Te võite vajada eelravi allergilise reaktsiooni vältimiseks (nt antihistamiinikuid ja/või kortikosteroide) või palaviku alandamiseks (antipüreetikuid).
English: Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels of glycogen can get too high.
Estonian: Glükogeen varustab keha energiaga, kuid Pompe tõve korral võib glükogeeni tase tõusta liiga kõrgele.
English: Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
Estonian: Kerged ja mööduvad kõrvaltoimed ei pruugi vajada ravi ega infusiooni katkestamist.
English: If you forget to use Myozyme
Estonian: Kui te unustate Myozyme'i kasutada
English: Some of these infusion related side effects were serious or life-threatening.
Estonian: Mõned neist infusiooniga seotud kõrvaltoimetest olid raskekujulised või eluohtlikud.
English: These three studies with Myozyme (with a follow up of at least 3 years in two studies and a median of 23 months in the other study) suggested stabilisation or improvement of motor function and stabilisation of pulmonary function.
Estonian: Need kolm uuringut Myozyme'iga (jälgimisperioodiga vähemalt 3 aastat kahes uuringus ja mediaanselt 23 kuud kolmandas uuringus) viitasid motoorse talitluse stabiliseerumisele või paranemisele ja kopsutalitluse stabiliseerumisele.
English: CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT
Estonian: PAKENDI SISU KAALU, MAHU VÕI ÜHIKU JÄRGI
English: • polysorbate 80 (E433).
Estonian: • polüsorbaat 80 (E433).
English: Linearity/non linearity Pharmacokinetics were dose proportional and did not change over time.
Estonian: Lineaarsus/mittelineaarsus Farmakokineetika oli annusest sõltuv ega muutunud aja jooksul.
English: *One patient who did not have data post baseline was excluded from the analyses.
Estonian: *Üks patsient, kellel kohta puudusid andmed pärast esmast läbivaatust, arvati analüüsidest välja.
English: Cmax (µg/ml) AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg) Vss (ml/kg) Effective half-life (h)
Estonian: AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg)
English: • Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction
Estonian: • Näo turse, kõri turse või raske kombineeritud näo, kõri ja keele turse allergilise reaktsiooni tõttu
English: *Human acid α-glucosidase is produced in Chinese hamster ovary cells (CHO) by recombinant DNA technology.
Estonian: *Inimese happeline α-glükosidaas on toodetud rekombinantse DNA-tehnoloogia abil hiina hamstri munasarjarakkudes (CHO).
English: If you have experienced life-threatening allergic (hypersensitive) reactions to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and re-administration of the medicine was not successful.
Estonian: Kui teil on olnud eluohtlikke allergilisi (ülitundlikkuse) reaktsioone alfaalglükosidaasi või selle ravimi mis tahes koostisosade (loetletud lõigus 6) suhtes ning ravimi taasmanustamine ei olnud edukas.
English: Instructions for use - reconstitution, dilution and administration
Estonian: Kasutamisjuhend - lahustamine, lahjendamine ja manustamine
English: Patients improved following treatment interruption.
Estonian: Pärast ravi katkestamist patsientide seisund paranes.
English: Medical or healthcare professionals are encouraged to register patients who are diagnosed with Pompe disease at www.PompeRegistry.com.
Estonian: Tervishoiutöötajail soovitatakse Pompe tõve diagnoosiga patsiendid registreerida veebileheküljel www.PompeRegistry.com.
English: Mean ± s.d Median
Estonian: Keskmine ± SD Mediaan
English: The final infusion solution should be administered as close to preparation time as possible.
Estonian: Lõpplahus tuleb manustada võimalikult kiiresti pärast selle valmistamist.
English: Median Week 78/Last Observation Mean ± s.d.
Estonian: Keskmine ± SD Mediaan 78. nädal/viimane mõõtmine Keskmine ± SD Mediaan
English: AUC∞ and Cmax were similar at week 0, 12 and 52 visits indicating alglucosidase alfa pharmacokinetics were not timedependent (Table 5).
Estonian: AUC∞ ja Cmax olid sarnased 0., 12. ja 52. nädala visiitidel, mis viitab sellele, et alfaalglükosidaasi farmakokineetika ei ole ajast sõltuv (Tabel 5).
English: After 104 weeks of treatment, 14 of 21 patients (66.7%) were alive and 1 patient was alive but had discontinued from the study.
Estonian: Pärast 104-nädalast ravi oli elus 21 patsiendist 14 (66,7%) ning üks patsient oli küll elus, kuid lahkus uuringust.
English: Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Estonian: Serokonversioon tekib ilmselt enamikul Myozyme'iga ravitud patsientidel.
English: Some patients have experienced infusion related side effects in the form of flu-like symptoms, which lasted for a few days after completion of the infusion.
Estonian: Mõned patsiendid on kogenud infusiooniga seotud kõrvaltoimeid gripisarnaste sümptomitena, mis püsisid paar päeva pärast infusiooni lõpetamist.
English: Mean plasma elimination half-life (t1/2) was 2.75 hours for the two dose groups.
Estonian: Keskmine vereplasma eliminatsiooni poolväärtusaeg (t1/2) oli mõlema annustamisgrupi puhul 2,75 tundi.
English: Intravenous use after reconstitution and dilution
Estonian: Intravenoosne pärast lahustamist ja lahjendamist
English: The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres is thought to be multi-factorial.
Estonian: Arvatakse, et halva kliinilise tulemuse ning kõrge ja püsiva IgG antikehade tiitri tekkimist põhjustavad mitmed tegurid.
English: Overall, the numbers of patients experiencing adverse reactions and serious adverse reactions were comparable between the two groups.
Estonian: Üldiselt oli kõrvaltoimete ja raskete kõrvaltoimetega patsientide arv mõlemas rühmas võrreldav.
English: Wilcoxon-Mann-Whitney Test p-value Forced Vital Capacity (Percent of predicted normal) Pre-treatment Baseline
Estonian: Wilcoxoni-Manni-Whitney test p-väärtus Forsseeritud vitaalkapatsiteet (protsent ennustatavast normist) Ravieelne lähteväärtus
English: Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
Estonian: Lahustamisel ja lahjendamisel tuleb järgida heade tavade reegleid, eriti aseptika osas.
English: Each vial of Myozyme is for single use only.
Estonian: Iga Myozyme'i viaal on ainult ühekordseks kasutamiseks.
English: Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSDII), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
Estonian: Pompe tõve teiste nimede hulka kuuluvad glükogeeni ladestushaigus tüüp II (GSD-II), happelise maltaasi puudulikkus (AMD) ja glükogenoos tüüp II.
English: Myozyme contains an artificial enzyme called alglucosidase alfa - this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Estonian: Myozyme sisaldab kunstlikku ensüümi, mida nimetatakse alfaalglükosidaasiks - see võib asendada Pompe tõve korral puuduvat loomulikku ensüümi.
English: • Sudden constriction of bronchi restricting air going in and out the lungs (bronchospasm)
Estonian: • Bronhide äkiline ahenemine, mis takistab õhul kopsudesse ja sealt välja liikuda (bronhospasm)
English: Manufacturer Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland
Estonian: Genzyme Ireland Limited IDA Industrial Park Old Kilmeaden Road Waterford
English: However, muscle function only improved in wheelchair independent patients and in those with less pronounced muscle weakness.
Estonian: Lihastalitlus paranes siiski ainult ratastoolist sõltumatutel ja vähem väljendunud lihasnõrkusega patsientidel.
English: Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
Estonian: Seetõttu peab neid patsiente Myozyme'i manustamise ajal tähelepanelikult jälgima.
English: If you have missed an infusion, please contact your doctor.
Estonian: Kui teil jääb infusioon vahele, siis palun võtke ühendust oma arstiga.
English: However, motor and respiratory responses to treatment have been more variable.
Estonian: Motoorne võimekus ja hingamistalitluse paranemine ravivastusena on siiski muutlikumad.
English: The reconstituted solution must be further diluted.
Estonian: Lahustatud lahust tuleb kasutamiseks täiendavalt lahjendada.
English: The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive.
Estonian: Selle keskse uuringu esmane tulemusnäitaja oli elus olevate patsientide osakaal.
English: The co-primary efficacy outcome assessments were distance walked (meters) in 6 minutes (6-Minute Walk Test, 6MWT) and FVC (Forced Vital Capacity) % predicted in the sitting position.
Estonian: Tõhususe esmaste liittulemusnäitajatena hinnati 6 minuti jooksul kõnnitud teepikkust (6 minuti kõndimistest, 6 MWT) ja eeldatav FVC% (forsseeritud vitaalkapatsiteet) istuvas asendis.
English: The recommended dosage of Myozyme in children and adolescents is the same as in adults.
Estonian: Myozyme'i soovituslik annus lastele ja noorukitele on sama mis täiskasvanute puhul.
English: A limited number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing.
Estonian: Piiratud arvu IgG-positiivsete patsientide hindamisel leiti in vitro uuringutes inhibitoorseid efekte.
English: Oxygen saturation decreased
Estonian: Hapnikusaturatsioon langenud
English: In clinical studies doses up to 40 mg/kg body weight were used.
Estonian: Kliinilistes katsetes on kasutatud annuseid kuni 40 mg/kg kehakaalu kohta.
English: The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form.
Estonian: Hilise haiguse algusega Pompe tõbi avaldub imikueas, lapsepõlves, noorukieas või isegi täiskasvanueas ja progresseerub palju aeglasemalt kui imikuea algusega vorm.
English: Your doctor should consider the risks and benefits of re-administering Myozyme.
Estonian: Teie arst peab kaaluma Myozyme'i manustamise taasalustamisega seotud riske ja võimalikku kasu.
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS VIAL LABEL
Estonian: MINIMAALSED NÕUDED, MIS PEAVAD OLEMA VÄIKESEL SISEPAKENDIL VIAALI ETIKETT
English: After the first year (64 up to 130 weeks) of treatment LVM further decreased in 8 patients.
Estonian: Pärast esimest raviaastat (64 kuni 130 nädalat) vähenes LVM 8 patsiendil veelgi.
English: IARs are described in section 4.8.
Estonian: Infusiooniga seotud reaktsioone on kirjeldatud lõigus 4.8.
English: • Increased or high blood pressure
Estonian: • Tõusnud või kõrge vereõhk
English: Pack sizes of 1, 10 or 25 vials.
Estonian: Pakendis on 1, 10 või 25 viaali.
English: After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
Estonian: Pärast minimaalselt 52 nädalat kaasati neist 18 patsiendist 16 laiendatud uuringusse, mille käigus nad said samas annuses jätkuvat ravi kokku kuni kolm aastat (150 nädalat).
English: • Low blood pressure
Estonian: • Madal vererõhk
English: Do not shake or excessively agitate the infusion bag.
Estonian: Ärge raputage ega liigutage infusioonikotti liialt.
English: ITI regimens may need to be tailored to individual patient needs (see section 5.1).
Estonian: Vajalik võib olla immuuntaluvuse induktsiooni raviskeemide kohandamine vastavalt patsiendi individuaalsetele vajadustele (vt lõik 5.1).
English: Echocardiographic indices of cardiomyopathy improved as measured by a decrease in left ventricular mass (LVM).
Estonian: Kardiomüopaatia ehhokardiograafiliselt hinnatavad indeksid, mõõdetuna vasaku vatsakese suhtelise massi (LVM) vähenemisena, paranesid.
English: Tilt and roll each vial gently.
Estonian: Kallutage ja rullige iga viaali õrnalt.
English: What you need to know before you are given Myozyme Do not use Myozyme:
Estonian: Mida on vaja teada enne, kui teile manustatakse Myozyme'i Ärge kasutage Myozyme'i
English: Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient's dose regimen (mg/kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Estonian: Arvutage välja lahustatavate viaalide arv konkreetse patsiendi annustamisskeemi alusel (mg/kg) ja võtke nõutud arv viaale külmkapist välja, et need soojeneksid toatemperatuurile (ligikaudu 30 minutit).
English: Reactions in 2 of these patients were IgE-mediated hypersensitivity reactions.
Estonian: Neist 2 patsiendil oli tegemist IgE-vahendatud ülitundlikkusreaktsiooniga.
English: However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
Estonian: Andmeid elulemuse kohta ilma invasiivse abistava hingamiseta ei olnud ravimata ajaloolises kontrollrühmas siiski salvestatud ning selle tulemusnäitaja võrdlemine ei olnud võimalik.
English: Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later.
Estonian: Mitteravitud anamneesipõhise kohordi patsiendid on sündinud 1995. aastal või hiljem.
English: The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
Estonian: Summaarsed andmed näitavad, et varane diagnoosimine ja ravi haiguse varases staadiumis võivad imikueas alanud haigusega patsientidel olla parimate tulemuste saavutamisel kriitilise tähtsusega.
English: The objectives of the “Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.
Estonian: Pompe tõve registri eesmärkideks on täiendada arusaamist Pompe tõvest ja jälgida aja jooksul patsiente ning nende reaktsiooni ensüümasendusravile, kusjuures registri peamiseks sihiks on nende patsientide tervisliku seisundi parandamine.
English: Preclinical data did not reveal any significant adverse findings (see section 5.3).
Estonian: Prekliinilised andmed ei näidanud oluliste kõrvaltoimete olemasolu (vt lõik 5.3).
English: Infusion Associated Reactions
Estonian: Infusiooniga seotud reaktsioonid
English: The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
Estonian: Pompe tõve kliinilist avaldumist võib kirjeldada kui haiguste spektrit, mis varieerub kiirestiprogresseeruvast imikuea algusega vormist (Pompe tõve sümptomite avaldumine enamasti esimese eluaasta jooksul ja väga lühike eeldatav eluiga) kuni vähem kiire kuluga hilise algusega haigusvormini.
English: Keep this medicine out of the sight and reach of children Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label after ‘EXP'.
Estonian: Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud sildil pärast “EXP“.
English: Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“infusion related effects”).
Estonian: Kõrvaltoimed ilmnesid peamiselt patsientidele ravimi manustamise ajal või vahetult pärast seda („infusiooniga seotud toimed”).
English: Subjects in the untreated historical cohort were born in 1993 or later.
Estonian: Mitteravitud anamneesipõhise kohordi patsiendid on sündinud 1993. aastal või hiljem.
English: Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class.
Estonian: Kõrvaltoimed, millest teatati vähemalt 2 patsiendil, on organsüsteemi klasside kaupa loetletud tabelis 1.
English: The t½ of approximately 2-3 hours was also similar in this group of patients.
Estonian: Ka 23 tunni pikkune t½ oli sarnane nimetatud patsientidegrupis saadud andmetega.
English: Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Estonian: Myozyme'i ei tohi kasutada raseduse ajal, kui see ei ole hädavajalik.
English: The safety and efficacy of Myozyme in patients with renal or hepatic impairment have not been evaluated and no specific dose regimen can be recommended for these patients.
Estonian: Myozyme'i ohutust ja efektiivsust ei ole hinnatud neeru- ja maksakahjustusega patsientidel ning seetõttu ei ole neile patsientidele võimalik anda soovitusi spetsiifiliseks annustamisskeemiks.
English: Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
Estonian: Pompe tõbi on harv, progressiivne ja letaalselt lõppev metaboolne müopaatia, mille hinnanguliseks esinemissageduseks maailmas on 1 juht 40000 sünni kohta.
English: What Myozyme is and what it is used for What you need to know before you are given Myozyme How Myozyme is given
Estonian: Mis ravim on Myozyme ja milleks seda kasutatakse Mida on vaja teada enne, kui teile manustatakse Myozyme'i Kuidas Myozyme'i teile manustatakse Võimalikud kõrvaltoimed
English: Name and address of the manufacturers of the biological active substance Genzyme Corporation 45, 51, 76, 74 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, United States
Estonian: Genzyme Corporation 45, 51, 76, 74 ja 80 New York Avenue Framingham
English: Your doctor should consider discontinuation of the administration of Myozyme and initiate appropriate medical treatment.
Estonian: Teie arst peab kaaluma Myozyme'i manustamise katkestamist ning alustama asjakohast ravi.
English: In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
Estonian: Ühes imikuea algusega Pompe tõve loomulikku kulgu käsitlevas retrospektiivses uuringus (n=168) leiti, et keskmine sümptomite ilmnemise vanus oli 2,0 kuud ja keskmine surma aeg 9,0 kuud.
English: The primary endpoint was the proportion of patients who were alive and free of invasive ventilator support.
Estonian: Uuringu esmane tulemusnäitaja oli patsientide osakaal, kes olid elus ega vajanud invasiivset abistavat hingamist.