FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Spanish: Se ha demostrado que Luxturna mejora la visión y la capacidad de los pacientes para vadear obstáculos, especialmente en situaciones de penumbra, y se espera que mejore su calidad de vida.
Czech: Bylo prokázáno, že přípravek Luxturna zlepšuje zrak pacientů a jejich schopnost vyhýbat se překážkám, zejména za šera, a měl by zlepšovat kvalitu jejich života.
Spanish: El criterio principal de valoración de la eficacia fue el grado de rendimiento de los pacientes en una prueba de movilidad, en el que estaban obligados a navegar por una ruta con virajes y obstáculos en diferentes contextos lumínicos.
Czech: Hlavním měřítkem účinnosti bylo, jak si pacienti vedli při testu pohybu, při němž se po nich požadovalo, aby prošli dráhu se zatáčkami a překážkami za různých světelných podmínek.
Spanish: Los pacientes deben empezar a recibir medicamentos inmunosupresores (medicamentos que reducen la actividad del sistema inmunitario, las defensas naturales del organismo) 3 días antes de que se inyecte Luxturna en el primer ojo, a fin de reducir el riesgo de rechazo del medicamento por el organismo, y este tratamiento debe continuar durante 14 días después de la inyección.
Czech: Pacienti by měli začít užívat imunosupresiva (léčivé přípravky, které omezují činnost imunitního systému, což je přirozená obranyschopnost těla) 3 dny před injekčním podáním přípravku Luxturna do prvního oka za účelem zmírnění rizika, že tělo léčivo odmítne.
Spanish: Esto se consideró un beneficio clínico importante, teniendo en cuenta la falta de tratamientos autorizados para esta enfermedad progresiva y degenerativa.
Czech: To bylo s ohledem na nedostatek schválených možností léčby pro toto progresivní degenerativní onemocnění považováno za významný klinický přínos.
Spanish: Los efectos adversos más frecuentes de Luxturna (que pueden afectar a más de 1 de cada 20 personas) son la hiperemia conjuntival (aumento del aporte de sangre al ojo, lo que provoca el enrojecimiento), cataratas (opacidad del cristalino) y una presión creciente en el interior del ojo.
Czech: Nejčastějšími nežádoucími účinky přípravku Luxturna (které mohou postihnout více než 1 osobu z 20) jsou hyperemie spojivky (zvýšený přítok krve do oka, který vede k jeho zarudnutí), katarakta (zákal oční čočky) a zvýšený nitrooční tlak.
Spanish: Para mayor información sobre el uso de Luxturna, consulte el prospecto o contacte con su médico o farmacéutico.
Czech: Více informací o používání přípravku Luxturna naleznete v příbalové informaci nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.
Spanish: Luxturna se administra en forma de inyección única en la parte posterior del ojo, bajo la retina.
Czech: Přípravek Luxturna se podává formou jednorázové injekce do zadní části každého oka, pod sítnici.
Spanish: RPE65es responsable de la producción de una enzima denominada todo-trans-retinol isomerasa, necesaria para el normal funcionamiento de las células retinianas.
Czech: Gen RPE65 je odpovědný za produkci enzymu zvaného all-trans-retinyl izomeráza, který je nezbytný pro běžné fungování buněk sítnice.
Spanish: Al cabo de un año de tratamiento, los pacientes tratados con Luxturna mejoraron sus puntuaciones en 1.8 puntos, mientras que los pacientes a los que no se administró Luxturna mejoraron sus puntuaciones en 0.2 puntos, lo que significa que los pacientes tratados con Luxturna pudieron moverse mejor a lo largo de la ruta.
Czech: Po jednom roce léčby se skóre u pacientů léčených přípravkem Luxturna zlepšilo o 1,8 bodu, zatímco u pacientů, kterým přípravek Luxturna podáván nebyl, došlo ke zlepšení skóre o 0,2 bodu.
Spanish: Luxturna es un medicamento empleado para tratar a niños y adultos con pérdida de visión debido a una distrofia hereditaria de retina, una enfermedad genética rara de la retina (la membrana sensible a la luz en la parte posterior del ojo).
Czech: Přípravek Luxturna je léčivý přípravek, který se používá k léčbě dospělých a dětí se ztrátou zraku v důsledku dědičné retinální dystrofie, což je vzácná genetická porucha sítnice (membrány citlivé na světlo v zadní části oka).
Spanish: Otras informaciones sobre Luxturna:
Czech: Další informace o přípravku Luxturna
Spanish: Luxturna solo puede utilizarse mientras los pacientes disponen de suficientes células retinianas funcionales y cuando la enfermedad está provocada por mutaciones (cambios) del gen RPE65.
Czech: Může se používat pouze u pacientů, kteří mají dostatek funkčních buněk v sítnici, a za předpokladu, že onemocnění je způsobeno mutacemi (změnami) genu RPE65.
Spanish: Luxturna se compone de un virus que contiene copias normales del gen RPE65.
Czech: Přípravek Luxturna sestává z viru, který obsahuje normální kopie genu RPE65.
Spanish: ¿Qué beneficios ha demostrado tener Luxturna en los estudios realizados?
Czech: Jaké přínosy přípravku Luxturna byly prokázány v průběhu studií?
Spanish: Luxturna contiene el principio activo voretigene neparvovec y es un medicamento de terapia avanzada denominado «producto de terapia génica».
Czech: Přípravek Luxturna obsahuje léčivou látku voretigen neparvovec a je to druh léčivého přípravku pro moderní terapie označovaný jako „přípravek pro genovou terapii".
Spanish: Luxturna se investigó en un estudio principal en el que participaron 31 pacientes con distrofia hereditaria de retina debido a mutaciones de RPE65.
Czech: Přípravek Luxturna byl zkoumán v jedné hlavní studii, do které bylo zařazeno 31 pacientů s dědičnou retinální dystrofií způsobenou mutacemi genu RPE65.
Spanish: ¿Cuáles son los riesgos asociados a Luxturna?
Czech: Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Luxturna?
Spanish: Cuando se inyecta Luxturna en el ojo, el virus transporta el gen RPE65 a las células retinianas y las habilita para producir la enzima que falta.
Czech: Jakmile je podána injekce přípravku Luxturna do oka, tento vir přenese gen RPE65 do buněk sítnice a umožní jim produkovat chybějící enzym.
Spanish: Información general sobre Luxturna y sobre los motivos por los que se autoriza su uso en la UE
Czech: Přehled pro přípravek Luxturna a proč byl přípravek registrován v EU
Spanish: ¿Cómo actúa Luxturna?
Czech: Jak přípravek Luxturna působí?
Spanish: ¿Por qué se ha autorizado Luxturna en la UE?
Czech: Na základě čeho byl přípravek Luxturna registrován v EU?
Spanish: Para consultar la lista completa de efectos adversos notificados con Luxturna, consultar el prospecto.
Czech: Úplný seznam nežádoucích účinků přípravku Luxturna je uveden v příbalové informaci.
Spanish: ¿Cómo se usa Luxturna?
Czech: Jak se přípravek Luxturna používá?
Spanish: Luxturna solo se podrá dispensar con receta médica y el tratamiento deberá iniciarlo un cirujano experimentado en cirugía ocular.
Czech: Léčbu by měl provádět pouze chirurg se zkušenostmi v provádění operací oka.
Spanish: Las recomendaciones y precauciones que deben seguir los profesionales sanitarios y los pacientes para un uso seguro y eficaz de Luxturna se han incluido también en la Ficha Técnica o Resumen de las Características del Producto y el Prospecto.
Czech: Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla rovněž zahrnuta doporučení a opatření pro bezpečné a účinné používání přípravku Luxturna, která by měla být dodržována zdravotnickými pracovníky i pacienty.
Spanish: Control, N = 10
Czech: Kontrola, n = 10
Spanish: • Una parte de la medicación puede estar presente en sus lágrimas.
Czech: • Část léčivého přípravku může být přítomna ve Vašich slzách.
Spanish: 4 días (incluyendo el día de la administración)
Czech: 4 dny (včetně dne podání)
Spanish: Estudio de Fase 3
Czech: Studie fáze 3
Spanish: Se debe evitar la exposición accidental.
Czech: Je třeba zabránit náhodné expozici.
Spanish: Qué es Luxturna y para qué se utiliza
Czech: Co je Luxturna a k čemu se používá
Spanish: Ver también la sección 3.
Czech: Viz také bod 3.
Spanish: La información sobre cómo obtener los formatos especiales se proporcionará en la tarjeta del paciente.
Czech: Informace, jak obdržet zvláštní formáty, bude poskytnuta v kartě pacienta.
Spanish: No se han realizado estudios de interacción.
Czech: Studie interakce nebyly provedeny.
Spanish: Si esto ocurre, su médico tratará los síntomas según sea necesario.
Czech: Pokud se tak stane, lékař ošetří příznaky podle potřeby.
Spanish: BL (Baseline): valor basal
Czech: BL (Baseline): výchozí hodnota;
Spanish: 30 junio 2030
Czech: 30. června 2030
Spanish: Su médico le hablará sobre la anestesia y sobre cómo se le administrará.
Czech: Lékař Vás bude informovat o anestezii i o tom, jak Vám bude podána.
Spanish: 31 diciembre 2031
Czech: 31. prosince 2031
Spanish: La edad media fue de 15 años (rango de 4 a 44 años), incluyendo un 64% de pacientes pediátricos (n = 20, edad de 4 a 17 años) y un 36% de pacientes adultos (n = 11).
Czech: Průměrný věk byl 15 let (rozmezí 4 až 44 let), včetně 64 % pediatrických pacientů (n=20, věk od 4 do 17 let) a 36 % dospělých (n=11).
Spanish: Año 1
Czech: Rok 1
Spanish: El virus utilizado para administrar el gen no causa enfermedad en humanos.
Czech: Virus, který je používán k přenosu genu, nezpůsobuje onemocnění u lidí.
Spanish: Un sujeto del grupo de control retiró el consentimiento y abandonó el estudio.
Czech: Jeden subjekt z kontrolní skupiny odvolal souhlas a ze studie byl vyřazen.
Spanish: Tabla 5 Prueba de sensibilidad a la luz de campo completo
Czech: Tabulka 5 Testování citlivosti na světlo na celém zorném poli
Spanish: Las líneas de puntos verticales representan un 25% adicional por encima y por debajo del cuadro.
Czech: Vertikální přerušované linky představují dalších 25 % pod a nad rámečkem.
Spanish: Los pacientes y sus cuidadores deben recibir el paquete de información del paciente, que incluye:
Czech: Pacientům a jejich pečovatelům má být poskytnut soubor informací pro pacienta obsahující:
Spanish: Los efectos sobre la fertilidad masculina y femenina no han sido evaluados en estudios con animales.
Czech: Vliv na mužskou a ženskou fertilitu nebyl hodnocen ve studiích na zvířatech.
Spanish: • Resumen de las características del producto (SmPC);
Czech: • souhrn údajů o přípravku (SmPC);
Spanish: Siga estas precauciones durante 14 días después del tratamiento.
Czech: Toto opatření dodržujte 14 dnů po léčbě.
Spanish: El intervalo entre las inyecciones en los ojos fue de 6 a 18 días para cada sujeto.
Czech: Odstup mezi injekčním podáním do očí každého subjektu byl 6-18 dnů.
Spanish: Un sujeto abandonó el estudio antes de iniciar el tratamiento.
Czech: Jeden subjekt ukončil studii před léčbou.
Spanish: Lea todo el prospecto detenidamente antes de que se le administre este medicamento, porque contiene información importante para usted.
Czech: Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než Vám bude podán tento přípravek, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.
Spanish: La prueba de cada sujeto fue grabada en video y evaluada por asesores independientes.
Czech: Testování každého subjektu bylo natáčeno a hodnoceno nezávislými hodnotiteli.
Spanish: Su médico puede retrasar su tratamiento hasta que la infección desaparezca porque este medicamento puede dificultar la lucha contra la infección.
Czech: Lékař může odložit léčbu, dokud se infekce nevyléčí, protože tento přípravek může ztížit léčbu infekce.
Spanish: Otros medicamentos y Luxturna
Czech: Další léčivé přípravky a Luxturna
Spanish: Infección ocular o periocular.
Czech: Oční nebo periokulární infekce.
Spanish: El personal cualificado (es decir, cirujanos vitreorretinianos y farmacéuticos) en los centros de tratamiento debe recibir materiales informativos que incluyan:
Czech: Kvalifikovanému personálu (t.j. vitreoretinálním chirurgům a farmaceutům) v léčebných centrech mají být poskytnuty edukační materiály obsahující:
Spanish: D30, D90, D180: 30, 90 y 180 días tras el inicio del estudio;
Czech: D30, D90, D180: 30, 90 a 180 dní od začátku studie;
Spanish: 10 sujetos fueron asignados al azar al grupo de control (no intervención).
Czech: Do kontrolní (neintervenční) skupiny bylo randomizováno 10 subjektů.
Spanish: En el estudio de Fase 3, la MLMT utilizó siete niveles de iluminación que fueron desde 400 lux hasta 1 lux (lo que corresponde, por ejemplo, a una oficina bien iluminada hasta una noche de verano sin luna).
Czech: Ve studii fáze 3 bylo při MLMT použito sedm intenzit osvětlení od 400 luxů do 1 luxu (což odpovídá například jasně osvícené kanceláři až bezměsíčné letní noci).
Spanish: • Informe a su médico si tiene una infección activa de cualquier tipo.
Czech: • Informujte svého lékaře, pokud máte infekci jakéhokoli druhu.
Spanish: Las reacciones adversas se enumeran de acuerdo al sistema de clasificación de órganos y a su frecuencia utilizando el siguiente criterio: muy frecuentes (≥1/10); frecuentes (≥1/100 a <1/10); poco frecuentes (≥1/1.000 a <1/100); raras (≥1/10.000 a <1/1.000); muy raras (<1/10.000); y frecuencia no conocida (no se pueden estimar a partir de los datos disponibles).
Czech: Nežádoucí účinky jsou uvedeny podle systémově-orgánových skupin a frekvence za použití následující konvence: velmi časté (≥ 1/10), časté (≥ 1/100 až < 1/10), méně časté (≥ 1/1 000 až < 1/100), vzácné (≥ 1/10 000 až < 1/1 000), velmi vzácné (< 1/10 000), není známo (z dostupných údajů nelze určit).
Spanish: En caso de sobredosis, se recomienda el tratamiento sintomático y de apoyo, según criterio médico.
Czech: V případě předávkování se doporučuje symptomatická a podpůrná léčba dle uvážení ošetřujícího lékaře.
Spanish: No se sabe si pasa a la leche materna.
Czech: Není známo, zda přechází do lidského mateřského mléka.
Spanish: Grupo farmacoterapéutico: {pendiente de asignación}, código ATC: {pendiente de asignación}.
Czech: Farmakoterapeutická skupina: {dosud nepřidělena}, ATC kód: {kód}<dosud nepřidělen>
Spanish: Precauciones que se deben tomar antes de manipular o administrar el medicamento Este medicamento contiene organismos modificados genéticamente.
Czech: Opatření, která je nutno učinit před zacházením s léčivým přípravkem nebo jeho podáním Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované organismy.
Spanish: Esto permite que la retina produzca las proteínas necesarias para la visión.
Czech: To umožní sítnici produkovat bílkoviny potřebné k vidění.
Spanish: No se espera que la función hepática y renal, los polimorfismos del citocromo P450 y el envejecimiento influyan en la eficacia clínica o la seguridad del producto.
Czech: Neočekává se, že by funkce jater a ledvin, polymorfismus cytochromu P450 a věk měly vliv na klinickou účinnost a bezpečnost přípravku.
Spanish: - En caso de exposición en la piel lesionada o de lesión por punción con la aguja, se debe limpiar bien el área afectada con agua y jabón y /o con un desinfectante.
Czech: - Při zasažení poraněné kůže nebo při poranění jehlou důkladně očistěte postiženou oblast mýdlem a vodou a/nebo dezinfekčním prostředkem.
Spanish: Su médico puede ayudarle a reducir cualquier molestia causada por estas alteraciones transitorias.
Czech: Lékař může zmírnit Vaše obtíže způsobené tímto dočasným stavem.
Spanish: El producto se debe inyectar lentamente a través del tubo y la microcánula para eliminar cualquier burbuja de aire en el sistema.
Czech: Přípravek je pomalu injikován přes spojovací hadičku a mikrokanylu, aby se ze systému odstranily všechny vzduchové bubliny.
Spanish: • Dolor de cabeza, mareos
Czech: • bolest hlavy, závrať,
Spanish: Luxturna será conservado por los profesionales sanitarios en su centro de salud.
Czech: Přípravek Luxturna je uchováván zdravotnickými pracovníky ve zdravotnickém zařízení.
Spanish: El daño de los tejidos del ojo puede ir acompañado de sangrado, de inflamación y de un mayor riesgo de infección.
Czech: Poškození oční tkáně může být provázeno krvácením a otokem a zvýšeným rizikem infekce.
Spanish: Después de descongelar y diluir
Czech: Po rozmrazení a naředění
Spanish: Todos los participantes tenían un diagnóstico clínico de amaurosis congénita de Leber y algunos también podían haber tenido diagnósticos clínicos previos o adicionales, incluida la retinosis pigmentaria.
Czech: Všem účastníkům byla klinicky diagnostikována Leberova kongenitální amauróza, někteří mohli mít předchozí nebo další klinickou diagnózu, včetně retinitis pigmentosa.
Spanish: La MLMT fue diseñada para medir los cambios en la visión funcional, específicamente la capacidad de un sujeto para recorrer un circuito con precisión y a un ritmo razonable en diferentes niveles de iluminación ambiental.
Czech: MLMT byl navržen tak, aby sledoval změny ve funkčním vidění, zvláště pak schopnost subjektu správně a v přiměřeném tempu projít dráhu při různých intenzitách osvětlení prostředí.
Spanish: Diluir antes de usar.
Czech: Před použitím naředit.
Spanish: N Media (ES)
Czech: n Průměr (SE)
Spanish: No es necesario un ajuste de la dosis en estos pacientes (ver sección 5.2).
Czech: U těchto pacientů není nutná úprava dávkování (viz bod 5.2).
Spanish: Este medicamento no debe administrarse mediante inyección intravítrea.
Czech: Tento léčivý přípravek nesmí být podán intravitreálně.
Spanish: o Que informe a los profesionales sanitarios de que el paciente ha recibido terapia génica y de la importancia de notificar eventos adversos.
Czech: o Informace pro zdravotnické pracovníky, že pacient obdržel genovou terapii a o důležitosti hlásit nežádoucí účinky.
Spanish: Este prospecto está disponible en formato de archivo de audio y en un tamaño de letra grande en la página web: http://www.voretigeneneparvovec.support
Czech: Tato příbalová informace je dostupná ve zvukovém souboru a souboru pro velkoformátový tisk na webové stránce: http://www.voretigeneneparvovec.support
Spanish: Farmacocinética en poblaciones especiales
Czech: Farmakokinetika u zvláštní populace
Spanish: Farmacocinética clínica y eliminación
Czech: Klinická farmakokinetika a vylučování
Spanish: Se notificaron reacciones adversas graves relacionadas con el procedimiento de administración en tres sujetos durante el programa clínico.
Czech: Závažné nežádoucí účinky v souvislosti se způsobem podání byly během klinického programu hlášeny u tří subjektů.
Spanish: Cada cuadro representa la distribución de la media (50%) del cambio de puntuación de la MLMT.
Czech: Každý rámeček představuje středních 50 % distribuce změny hodnoty MLMT.
Spanish: Informe a su médico o enfermero si tiene algún problema de visión.
Czech: Informujte svého lékaře nebo zdravotní sestru, pokud máte oční potíže.
Spanish: Antes de iniciar el tratamiento con Luxturna, su médico puede recetarle un medicamento que suprima su sistema inmunitario (las defensas naturales del cuerpo) para que no intente luchar contra Luxturna cuando se lo administren.
Czech: Před začátkem léčby přípravkem Luxturna Vám lékař může předepsat léky, které potlačí Váš imunitní systém (přirozenou obranyschopnost), aby se nepokoušel bojovat proti přípravku Luxturna, až bude podán.
Spanish: No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la etiqueta y en la caja después de CAD.
Czech: Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na štítku a krabičce za EXP.
Spanish: Estas etapas son clave en la conversión biológica de un fotón de luz en una señal eléctrica dentro de la retina.
Czech: Tyto kroky jsou rozhodující pro biologickou konverzi fotonu na elektrický signál v sítnici.
Spanish: Antes del lanzamiento de LUXTURNA en cada Estado Miembro, el Titular de la Autorización de Comercialización (TAC) debe acordar con la Autoridad Nacional Competente (ANC) el contenido y el formato del programa informativo, incluidos los medios de comunicación, las modalidades de distribución y cualquier otro aspecto del programa.
Czech: Před uvedením přípravku Luxturna na trh v každém členském státě musí držitel rozhodnutí o registraci nechat odsouhlasit příslušnou národní regulační autoritou obsah a formát edukačního programu včetně komunikačních médií, způsobech distribuce a dalších aspektech edukačního programu.
Spanish: Los pacientes tratados con Luxturna no deben donar sangre, órganos, tejidos y células para trasplante.
Czech: Pacienti léčení přípravkem Luxturna nemohou darovat krev, orgány, tkáně a buňky pro transplantaci.
Spanish: - En caso de exposición ocupacional accidental (p. ej., por salpicaduras en los ojos o en las membranas mucosas), se debe enjuagar con agua limpia durante al menos 5 minutos.
Czech: - V případě náhodné expozice při výkonu povolání (např. při zasažení očí nebo mukózní membrány) vypláchněte čistou vodou po dobu nejméně 5 minut.
Spanish: Sistema de clasificación de órganos / Frecuencia
Czech: Systémověorgánová skupina / Frekvence
Spanish: No se debe administrar muy próximo a la fóvea para mantener la integridad foveal (ver sección 4.4).
Czech: Přípravek nemá být podáván do bezprostřední blízkosti fovey, aby se zachovala její integrita (viz bod 4.4).
Spanish: Hasta que la burbuja se haya absorbido completamente, el viaje en avión u otro viaje a alturas elevadas puede causar un crecimiento de la burbuja y provocar daños en los ojos, incluida la pérdida de visión.
Czech: Dokud se bublinky úplně nevstřebají, může cestování letadlem nebo jiné cestování ve vysokých výškách způsobit jejich zvětšení a vést k poškození oka včetně ztráty zraku.
Spanish: Este medicamento contiene menos de 1 mmol de sodio (23 mg) por dosis, esto es, esencialmente "exento de sodio".
Czech: Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol sodíku (23 mg) v dávce, to znamená, že je v podstatě „bez sodíku".
Spanish: Si está embarazada o en periodo de lactancia, cree que podría estar embarazada o tiene intención de quedarse embarazada, consulte a su médico o enfermero antes de recibir el tratamiento con Luxturna.
Czech: Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem nebo zdravotní sestrou dříve, než budete léčen(a) přípravkem Luxturna.
Spanish: No conduzca ni use máquinas pesadas hasta que su visión se haya recuperado.
Czech: Neřiďte ani neobsluhujte těžké stroje, dokud poruchy zraku nevymizí.
Spanish: Este procedimiento se repetirá en el otro ojo al menos 6 días después.
Czech: Tento postup zopakuje nejdříve za 6 dnů i u druhého oka.
Spanish: La eliminación del vector y la biodistribución se evaluaron en lágrimas de ambos ojos, suero y sangre completa de sujetos en el estudio clínico de Fase 3.
Czech: Vylučování vektoru a biodistribuce byly hodnoceny ze slz obou očí, séra a plné krve subjektů v klinické studii fáze 3.
Spanish: Invertir suavemente los viales cinco veces para mezclar los contenidos.
Czech: Lahvičky opatrně pětkrát obraťte, aby se obsah promíchal.
Spanish: No se detectaron secuencias de ADN del vector en las gónadas.
Czech: Vektorové DNA sekvence nebyly detekovány v gonádách.
Spanish: Al inicio del estudio, los sujetos lograron superar positivamente la prueba de movilidad entre 4 y 400 lux ambientales.
Czech: Před začátkem léčby prošly subjekty testem pohybu při intenzitě osvětlení prostředí 4-400 luxů.
Spanish: Estas mutaciones evitan que el cuerpo produzca una proteína necesaria para la visión y conducen a una pérdida de vista y a una posible ceguera.
Czech: Tyto mutace brání produkci bílkoviny potřebné k vidění a vedou ke ztrátě zraku až slepotě.
Spanish: La seguridad y la eficacia a largo plazo de Luxturna se evaluaron en un estudio de Fase 1 de seguridad y ajuste de dosis (101), en el que 12 sujetos recibieron inyecciones subretinianas unilaterales de voretigén neparvovec; un estudio de seguimiento (102) en el que se administró voretigén neparvovec en el ojo contralateral en 11 de los 12 sujetos que participaron en el estudio de ajuste de dosis; un estudio de un año de Fase 3 controlado y abierto (301) en el que 31 sujetos fueron aleatorizados en dos centros; y la continuación del estudio de Fase 3, en el que los 9 sujetos de control se cruzaron y recibieron tratamiento.
Czech: Dlouhodobá bezpečnost a účinnost přípravku Luxturna byla hodnocena ve studii bezpečnosti a stanovení (eskalace) dávky fáze 1 (101), ve které byla 12 subjektům jednostranně podána subretinální injekce voretigen neparvoveku; v následné studii (102), ve které byl voretigen neparvovek podán do druhého oka 11 z 12 subjektů účastnících se předchozí studie; v jednoleté otevřené, kontrolované studii fáze 3 (301), ve které bylo 31 subjektů randomizováno ve dvou studijních centrech; a v pokračování studie fáze 3, kdy 9 subjektů z kontrolní skupiny přešlo do skupiny intervenční.