FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: During the initial CHMP assessment, three additional clinical studies were being conducted, in order to provide additional data to support the application.
Swedish: Under CHMP:s första bedömning utfördes ytterligare tre kliniska studier, för att tillföra fler data till stöd för ansökan.
English: Physicochemical and biological aspects relevant to the uniform clinical performance of the product have been investigated and are controlled in a satisfactory way.
Swedish: De fysikalisk-kemiska och biologiska aspekterna av läkemedlets enhetliga kliniska egenskaper har undersökts och kontrolleras på ett tillfredsställande sätt.
English: Therefore, the CHMP has recommended the refusal of the granting of the conditional marketing authorisation for Exondys.
Swedish: Av denna anledning har CHMP rekommenderat att det villkorliga godkännandet för försäljning avslås för Exondys.
English: The quality of this product is considered to be acceptable when used in accordance with the conditions defined in the proposed SmPC.
Swedish: Kvaliteten på denna produkt anses godtagbar då den används i enlighet med villkoren i den föreslagna produktresumén.
English: The Applicant has defined post-hoc several external controls that have been used for different comparisons.
Swedish: Sökanden har post hoc definierat flera externa kontroller som har använts för olika jämförelser.
English: Regarding the laboratory findings the main concern is proteinuria that has already been observed in nonclinical studies.
Swedish: Vad gäller laboratoriefynden är proteinuri den största farhågan, som redan setts i icke-kliniska studier.
English: Therefore, safety data have to be interpreted with caution, precluding any firm conclusions on the safety profile of the product.
Swedish: Säkerhetsuppgifterna måste därför tolkas med försiktighet, och hindrar alla robusta slutsatser om produktens säkerhetsprofil.
English: The assessment of the safety profile of eteplirsen was hampered by the limitations of the safety database.
Swedish: Bedömningen av eteplirsens säkerhetsprofil hindrades av säkerhetsdatabasens begränsningar.
English: Separation between curves is apparent at Year 3 (Year 3 - 144 metres, p=0.0055; Year 4 - 161 metres, p=0.0007).
Swedish: Separationen mellan kurvorna är uppenbar vid år 3 (år 3 - 144 meter, p=0,0055; år 4161 meter, p=0,0007).
English: Other findings already seen for other antisense oligonucleotides, like elevation of transaminases have also been identified.
Swedish: Andra fynd som redan setts för andra antisens-oligonukleotider, såsom förhöjda transaminaser, har också fastställts.
English: There was no difference in 6MWD between eteplirsen and placebo during this 24 week treatment period.
Swedish: Det fanns ingen skillnad i 6MWD mellan eteplirsen och placebo under denna 24 veckor långa behandlingsperiod.
English: The comparison with external control cohort from natural history databases presents with methodological deficiencies, and its results can only be considered as exploratory or supportive.
Swedish: Jämförelsen med en extern kontrollkohort från databaser över naturlig sjukdomshistoria är behäftad med metodologiska brister, och dess resultat kan bara ses som utforskande eller understödjande.
English: Without an appropriate concurrent control it is not possible to conclude that the results are reflecting a true and clinically meaningful change (slowing the progression) in the course of the condition.
Swedish: Utan en lämplig samtidig kontroll kan inte slutsatsen dras att resultaten återger en sann och kliniskt meningsfull förändring (bromsad progression) under sjukdomsförloppet.
English: The additional data provided from the open-label phase, a 4-year period of treatment, do not allow to convincingly conclude on a relevant effect of eteplirsen in this population.
Swedish: De ytterligare uppgifter som tillhandahölls från den öppna fasen, med 4 års behandlingstid, leder inte till någon övertygande slutsats om en relevant effekt av eteplirsen i denna population.
English: • Efficacy of eteplirsen remains not demonstrated.
Swedish: • Eteplirsens effekt har fortfarande inte påvisats.
English: This increases the uncertainty about the reliability of such comparisons rather than providing confirmatory data for efficacy.
Swedish: Detta ger en ökad osäkerhet vad gäller sådana jämförelsers tillförlitlighet, istället för att ge bekräftande data för effekt.
English: However, the CHMP concluded that the medicinal product did not fulfil all of the criteria set out in Article 4(1) of the Regulation, such as, the current benefit-risk balance could not be considered positive based on the available, submitted data.
Swedish: CHMP fann dock att läkemedlet inte uppfyller alla kriterier i artikel 4.1 i förordningen t.ex. att det nuvarande nytta-riskförhållandet inte kan anses vara positivt utifrån de tillgängliga inlämnade uppgifterna.
English: There were no significant differences in the clinical endpoints between eteplirsen treated and untreated patients.
Swedish: Det fanns inga signifikanta skillnader i de kliniska effektmåtten mellan patienter behandlade med eteplirsen och obehandlade patienter.
English: Both groups (eteplirsen treated patients and untreated external controls) experienced a decline in ambulation.
Swedish: Båda grupperna (eteplirsen-behandlade patienter och obehandlade externa kontroller) upplevde en nedgång i mobiliteten.
English: The limitation derived from the small numbers is acknowledged, but the fact that it is a result of the small number of patients does not reduce the uncertainty related to the results observed.
Swedish: Begränsningen till följd av de låga antalen medges, men att den är en följd av de fåtaliga patienterna minskar inte osäkerheten kring de observerade resultaten.
English: This small and acquired in a non-comparative manner, dataset makes the assessment of the long-term safety impossible.
Swedish: Denna begränsade uppsättning data som erhållits på ett icke-jämförande sätt omöjliggör bedömningen av långsiktig säkerhet.
English: • The provided additional comparative data from a variety of external controls, derived from different studies and populations, suffer from important limitations related to the nature of the methodology used (non-concurrent, retrospectively selected, post-hoc defined).
Swedish: • De kompletterande jämförande uppgifter som lämnades från flera olika externa kontroller, hämtade från olika studier och populationer, lider av betydande begränsningar förknippade med typen av använd metod (icke-samtidig, retrospektivt vald, post hoc-definierad).
English: Although the evidence of truncated dystrophin production may support the mechanism of action of the product, convincing demonstration of sustained functional effect is necessary to support the claim for efficacy of the medicinal product in the intended indication.
Swedish: Även om beläggen för trunkerad dystrofinproduktion kan stödja produktens verkningsmekanism, måste övertygande bevis lämnas för en kvarstående funktionell effekt för att stödja påståendet om läkemedlets effekt vid den avsedda indikationen.
English: • It remains unknown whether expression of the observed very low amount of truncated dystrophin after treatment with eteplirsen can translate into any clinical benefit to patients.
Swedish: • Det är fortfarande inte känt om uttrycket av den mycket låga mängden trunkerad dystrofin som setts efter behandling med eteplirsen omsätts i någon klinisk nytta för patienter.
English: In general, this strategy increases the uncertainty about the results rather than providing reassuring comparisons.
Swedish: Denna strategi ökar i allmänhet resultatens osäkerhet, istället för att ge tillförlitliga jämförelser.
English: All patients (100%) included in the pivotal trial and around 50% of all patients treated with any dose of eteplirsen reported AEs, mainly hypokaliemia, dermatitis contact, oropharyngeal pain, procedural pain, vomiting, balance disorder and cough.
Swedish: Alla patienter (100 procent) i den pivotala prövningen och cirka 50 procent av alla patienter som behandlades med någon dos av eteplirsen rapporterade biverkningar, främst hypokalemi, kontaktdermatit, orofaryngeal smärta, smärta vid förfarandet, kräkning, balansstörning och hosta.
English: The main limitations in the dataset arise from the limited number of patients by arm (which hinder the interpretability of the study results), and from the duration of the placebo-controlled phase (6 months).
Swedish: De främsta begränsningarna i uppsättningen data är en följd av det begränsade antalet patienter per kontrollarm (som hindrar tolkningen av studieresultaten) och av längden på den placebokontrollerade fasen (6 månader).
English: The potential sources of bias, using this strategy, seriously affect the reliability of the subsets and comparisons, and the conclusions made thereof.
Swedish: De möjliga källorna till systematiska fel med denna strategi har en avsevärd påverkan på undergruppernas och jämförelsernas tillförlitlighet, och de slutsatser som dras av dessa.
English: One myocardytis event with an atypical presentation was identified in one patient on eteplirsen 30 mg/kg.
Swedish: En myokardithändelse med atypisk presentation fastställdes hos en patient som fick eteplirsen 30 mg/kg.
English: • Due to the limited number of patients exposed to eteplirsen the safety profile remains not thoroughly characterised.
Swedish: • Eftersom antalet patienter som exponerats för eteplirsen är begränsat har fortfarande ingen grundlig karakterisering gjorts av säkerhetsprofilen.
English: The limitation of the database size does not allow for the identification of frequent AEs (≥10%) and the lack of a comparator placebo arm makes it impossible to distinguish between AEs related to the disease or the age of the population and those related to the drug.
Swedish: Begränsningen av databasens storlek gör att det inte går att identifiera ofta förekommande biverkningar (≥ 10 procent), och avsaknaden av en jämförande placeboarm gör att det inte är möjligt att skilja mellan negativa händelser förknippade med sjukdomen eller populationens ålder och dem som är förknippade med läkemedlet.
English: There are no comparative data with patients on placebo beyond 24 weeks, and the available data for patients on treatment are derived from only a limited number of patients (n=12).
Swedish: Det finns inga jämförande uppgifter med patienter som fick placebo bortom 24 veckor och de tillgängliga uppgifterna för behandlade patienter har hämtats från endast ett begränsat antal patienter (n=12).
English: Comparison with untreated patients is challenging as only 4 patients were on placebo for 24 weeks.
Swedish: Jämförelse med obehandlade patienter är problematisk, då endast 4 patienter fick placebo i 24 veckor.
English: A trend favouring eteplirsen treated patients was observed in loss of ambulation (2/12 in eteplirsen treated patients vs. 10/13 in external controls at Year 4), North Star Ambulatory Assessment and ability to rise from supine.
Swedish: En tendens till fördel för eteplirsen-behandlade patienter sågs vid bristande mobilitet (2/12 hos eteplirsen-behandlade patienter mot 10/13 hos externa kontroller vid år 4), North Star Ambulatory Assessment och förmåga att resa sig upp från liggande på rygg.
English: Annex Scientific conclusions and grounds for refusal presented by the European Medicines Agency
Swedish: Bilaga EMA:s vetenskapliga slutsatser och skäl till avslag
English: Longer comparisons (up to 4 years) with 12 DMD patients on eteplirsen were subsequently performed versus two post-hoc defined, external and non-concurrent cohorts (Italian Telethon DMD Registry and Leuven Neuromuscular Reference Center Registry) in an open label extension study.
Swedish: Därefter utfördes längre jämförelser (upp till 4 år) med 12 eteplirsen-behandlade DMD-patienter mot två post hoc-definierade, externa och icke-samtidiga kohorter (det italienska Telethon DMD-registret och Leuvens neuromuskulära referenscenterregister) i en öppen förlängningsstudie.
English: In conclusion, the safety profile of eteplirsen has not been thoroughly characterized.
Swedish: Sammanfattningsvis har ingen grundlig karakterisering gjorts av eteplirsens säkerhetsprofil.
English: A comparison versus a different external and non-concurrent cohort was provided (DMD patients on placebo from the pivotal trial of another medicinal product) for both the whole population and that restricted to those DMD patients walking between 300 and 450 m., and similar shortcomings regarding the comparison groups were identified there.
Swedish: Enjämförelse tillhandahölls med en annan extern och icke-samtidig kohort (DMD-patienter som fick placebo från den pivotala prövningen av ett annat läkemedel) för både hela populationen och den som var begränsad till de DMD-patienter som kunde gå mellan 300 och 450 m. Liknande brister vad gäller jämförelsegrupperna identifierades där.
English: Interim analysis became available for one of them, the PROMOVI (study 301) an open-label, multicentre study performed in DMD patients with genetically confirmed DMD with exon deletions amenable to exon 51 skipping.
Swedish: En interimsanalys blev tillgänglig för en av dessa, PROMOVI-studien (studie 301), en öppen multicenterstudie utförd på DMD-patienter med genetiskt bekräftad DMD med exondeletioner som var behandlingsbara med ”exon 51 skipping”.
English: The CHMP considered that with the currently available data it is not possible to conclude that the benefit/risk balance of eteplirsen is positive in DMD patients with mutations amenable to exon 51 skipping, since:
Swedish: CHMP fann att de för närvarande tillgängliga uppgifterna inte möjliggör slutsatsen att nyttariskförhållandet för eteplirsen är positivt hos DMD-patienter med mutationer som är behandlingsbara med ”exon 51 skipping”, på grund av följande:
English: For this application clinical data were provided from a randomized, double-blinded, placebo controlled 24week Phase IIb study (study 201) and its open label extension Study 202 in a total of 12 DMD patients.
Swedish: För denna ansökan tillhandahölls kliniska uppgifter från en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad 24-veckors fas IIb-studie (studie 201) och dess öppna förlängningsstudie 202 som totalt omfattade 12 patienter med DMD (Duchennes muskeldystrofi).
English: A more pronounced deterioration was observed in the external control groups (both the amenable to exon 51 skipping control group and the one including amenable to any exon skipping patients) than in eteplirsen treated patients.
Swedish: En tydligare försämring sågs i de externa kontrollgrupperna (både den kontrollgrupp som var behandlingsbar med ”exon 51 skipping” och den med patienter som var behandlingsbara med vilken ”exon skipping” som helst) än hos eteplirsen-behandlade patienter.
English: For the long-term safety assessment, safety data are available only for a small set of patients (6 on eteplirsen 30 mg/kg and 6 on 50 mg/kg).
Swedish: För bedömningen av långsiktig säkerhet finns det säkerhetsuppgifter för bara en liten uppsättning patienter (6 som fick 30 mg/kg eteplirsen och 6 som fick 50 mg/kg).
English: The primary analysis of this pivotal trial provided a 24-week comparison of only 4 patients on eteplirsen exposed to the proposed dose of 30mg/kg/week versus placebo (n=4), and additionally 4 patients exposed to 50 mg/kg/week, in which no difference was observed in the 6MWD.
Swedish: Primäranalysen av denna pivotala prövning gav en 24-veckors jämförelse av endast 4 eteplirsen-behandlade patienter som exponerades för den föreslagna dosen på 30 mg/kg/vecka mot placebo (n=4), och dessutom 4 patienter som exponerades för 50 mg/kg/vecka, där ingen skillnad sågs i 6MWD.
English: There are data available from the extension study 202 in which only 6 patients were treated with eteplirsen, 30 mg/kg and 6 with eteplirsen 50 mg/kg for approximately 3 additional years.
Swedish: Det finns tillgängliga data från förlängningsstudie 202 vid vilken endast 6 patienter behandlades med eteplirsen 30 mg/kg och 6 med eteplirsen 50 mg/kg under cirka 3 ytterligare år.
English: The only comparative data comes from study 201 (n=12) in which 4 subjects were randomized to 30 mg/kg, 4 to 50 mg/kg and 4 to placebo for 24 weeks.
Swedish: De enda jämförande uppgifterna kommer från studie 201 (n=12), där 4 patienter randomiserades till 30 mg/kg, 4 till 50 mg/kg och 4 till placebo under 24 veckor.
English: The comparison was done with an untreated control arm of DMD patients amenable to exon skipping of an exon other than exon 51.
Swedish: Jämförelse gjordes med en obehandlad kontrollarm med DMDpatienter som var behandlingsbara med ”exon skipping” med en annan exon än exon 51.
English: As the minimum amount of truncated dystrophin expression that is needed to achieve a clinically relevant benefit remains unknown, the value of these data is mainly to serve as supportive for the proposed mechanism of action of the product.
Swedish: Vad gäller det farmakodynamiska koncepttestet har en måttlig ökning av produktionen av dystrofin (trunkerad) visats för vissa patienter, samtidigt som ingen produktion sågs hos flera av dem. Eftersom storleken på den minsta uttryckta mängden trunkerad dystrofin som krävs för att uppnå en kliniskt relevant nytta fortfarande är okänd, är värdet av dessa uppgifter främst att fungera som ett stöd för produktens föreslagna verkningsmekanism.
English: The vaccine efficacy was found to be 84%.
Swedish: Vaccinets effekt befanns vara 84%.
English: The safety profile presented below is based on data from more than 10,000 subjects.
Swedish: Säkerhetsprofilen som beskrivs nedan baseras på data från mer än 10 000 personer.
English: These reactions resolve over an average of 4 days.
Swedish: Reaktionerna försvinner inom i genomsnitt 4 dagar.
English: ≥ 30 IU ≥ 40 IU
Swedish: ≥ 30 IE ≥ 40 IE
English: Booster doses should be given in accordance with the official recommendations.
Swedish: Boosterdoser ska ges i enlighet med officiella rekommendationer.
English: not less than 30 IU not less than 40 IU
Swedish: inte mindre än 30 IE inte mindre än 40 IE
English: The holder of the marketing authorisation must inform the European Commission about the marketing plans for the medicinal product authorised by this decision.
Swedish: Innehavaren av godkännandet för försäljning skall underrätta Europeiska kommissionen om marknadsföringsplanerna för detta läkemedel som godkänts genom detta beslut.
English: • your child has a severe infection with a high temperature (over 38°C).
Swedish: • ditt barn har en kraftig infektion med hög feber (över 38 °C).
English: This includes the muscles needed for breathing and walking.
Swedish: Detta omfattar även musklerna som behövs för att andas och kunna gå.
English: Upon removal from the refrigerator, the vaccine is stable for 8 hours at 21°C.
Swedish: När vaccinet tagits ut från kylskåpet är det stabilt i 8 timmar vid +21°C.
English: • If you have any further questions, ask your doctor or your pharmacist.
Swedish: • Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller apotekspersonal.
English: There should be an interval of at least 1 month between doses.
Swedish: Det bör gå minst 1 månad mellan doserna.
English: The MAH must ensure that the system of pharmacovigilance, as described in version 3.06 presented in Module 1.8.1. of the Marketing Authorisation, is in place and functioning before and whilst the product is on the market.
Swedish: MAH måste säkerhetställa att farmakovigilans systemet, beskrivet i version 3.06 i modul 1.8.1 i ansökan om nytt godkännande finns och fungerar före och under tiden produkten finns på marknaden.
English: • Polio - a viral infection.
Swedish: • Polio: en virusinfektion.
English: • swelling larger than 5 cm or hard lump where the injection was given.
Swedish: • svullnad över 5 cm eller en hård knöl där injektionen gavs.
English: Based on data collected from secondary contacts in households where there was an index case with typical pertussis, the protective efficacy of the vaccine was 88.7%.
Swedish: Baserat på data insamlade från sekundära kontakter i hushåll där det fanns ett indexfall med typisk kikhosta, var vaccinets skyddseffekt 88,7%.
English: - a prospective blinded household contact study performed in Germany (3, 4, 5 months schedule).
Swedish: en prospektiv blind hushålls-kontaktstudie utförd i Tyskland (3, 4, 5 månaders schema).
English: If your child has an allergic reaction, see your doctor straight away.
Swedish: Om ditt barn har en allergisk reaktion kontakta omedelbart läkare.
English: The holder of marketing authorisation will submit 2-yearly PSURs.
Swedish: Innehavaren av försäljningstillståndet kommer att insända tvåårliga PSURar.
English: As the benefit of the vaccination is high in this group of infants, vaccination should not be withheld or
Swedish: Eftersom nyttan med vaccination är hög för denna spädbarnsgrupp ska vaccinationen inte utebli eller
English: There is no relevant use of Infanrix Penta in children over 36 months.
Swedish: Det finns ingen relevant användning av Infanrix Penta för barn över 36 månader.
English: • Temperature of ≥ 40.0 C within 48 hours, not due to another identifiable cause;
Swedish: • Feber ≥40,0 °C inom 48 timmar, utan annan identifierbar orsak;
English: Please tell your doctor if your child is taking or has recently taken any other medicines, including medicines obtained without a prescription or has recently had any other vaccine.
Swedish: Tala om för läkare eller apotekspersonal om ditt barn tar eller nyligen tagit andra läkemedel, även receptfria sådana, eller nyligen har fått något annat vaccin.
English: However, data indicate that protection against pertussis may be waning at 7-8 years of age with this 3-5-12 months schedule.
Swedish: Data tyder dock på att skyddet mot kikhosta kan avta vid 7-8 års ålder med ett 3-5-12-månaders schema.
English: However, it can be expected that hepatitis D will be prevented by immunisation as hepatitis D (caused by the delta agent) does not occur in the absence of hepatitis B infection.
Swedish: Det kan dock förväntas att hepatit D kommer att förebyggas genom immuniseringen, då hepatit D (orsakad av deltavirus) inte uppträder i frånvaro av hepatit B infektion.
English: - Tabulated summary of adverse reactions (clinical trials):
Swedish: - Tabell över sammanfattning av biverkningar (kliniska studier):
English: Very common: crying abnormal, irritability, restlessness Uncommon: nervousness
Swedish: Mycket vanliga: ihållande gråt, irritabilitet, rastlöshet Mindre vanliga: oro
English: ND 99.6
Swedish: EB 99,6
English: - a NIH sponsored efficacy study performed in Italy (2, 4, 6 months schedule).
Swedish: en effektstudie sponsrad av NIH utförd i Italien (2, 4, 6 månaders schema).
English: • Diphtheria - a serious bacterial infection that mainly affects the airways and sometimes the skin.
Swedish: • Difteri: en allvarlig bakteriell infektion som huvudsakligen påverkar luftvägarna och ibland huden.
English: • Infanrix Penta helps your child's body make its own protection (antibodies).
Swedish: • Infanrix Penta hjälper ditt barns kropp att producera sitt eget skydd (antikroppar).
English: The following information is intended for medical or healthcare professionals only: Upon storage, a white deposit and clear supernatant can be observed.
Swedish: Följande uppgifter är endast avsedda för hälso- och sjukvårdspersonal: Vid förvaring kan en vit bottensats och en klar supernatant observeras.
English: Booster vaccination during the second year of life following a three dose primary course N = 350
Swedish: Boostervaccinering under det andra levnadsåret efter primärvaccination med tre doser N=350
English: Medium 199 containing principally amino acids, mineral salts, vitamins
Swedish: Medium 199 innehållande i huvudsak aminosyror, mineralsalter, vitaminer
English: Please tell your doctor if your child has had an allergic reaction to these ingredients.
Swedish: Tala om för läkare om ditt barn tidigare har fått en allergisk reaktion mot dessa innehållsämnen.
English: 25 micrograms 25 micrograms
Swedish: 25 mikrogram 25 mikrogram
English: • your child has an undiagnosed or progressive disease of the brain or epilepsy which is not controlled.
Swedish: • ditt barn har en odiagnostiserad hjärnsjukdom eller epilepsi som inte är under kontroll.