FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: Recusa da Autorização de Introdução no Mercado para Doxolipad (doxorrubicina)
Finnish: Lääkevalmisteen Doxolipad (doksorubisiini) myyntilupahakemuksen epääminen
Portuguese: Embora o medicamento de referência para o Doxolipad seja o Adriamycin, este não pôde ser utilizado no estudo de bioequivalência porque contém doxorrubicina numa forma diferente (não encapsulada em lipossomas peguilados).
Finnish: Doxolipadin vertailulääke Adriamycinia ei voitu käyttää biologisen samanarvoisuuden tutkimuksessa, koska se sisältää doksorubisiinia eri muodossa (ei koteloituna pegyloituihin liposomeihin).
Portuguese: Como funciona o Doxolipad?
Finnish: Miten Doxolipad vaikuttaa?
Portuguese: Nesta base, o CHMP recomendou a recusa da autorização de introdução no mercado para o Doxolipad.
Finnish: Tällä perusteella lääkevalmistekomitea suositteli, että Doxolipadin myyntilupa evätään.
Portuguese: A substância ativa do Doxolipad, a doxorrubicina, é um medicamento citotóxico que pertence ao grupo das «antraciclinas».
Finnish: Doxolipadin vaikuttava aine doksorubisiini on sytotoksinen lääke, joka kuuluu antrasykliinien ryhmään.
Portuguese: O Doxolipad foi desenvolvido como «medicamento híbrido», o que significa que seria similar a um medicamento de referência já autorizado na União Europeia denominado Adriamycin.
Finnish: Se tarkoittaa sitä, että Doxolipadin oli tarkoitus olla samanlainen kuin vertailuvalmiste, jolla on jo myyntilupa Adriamycin-nimisenä Euroopan unionin alueella.
Portuguese: O Doxolipad é um medicamento contra o cancro que contém a substância ativa doxorrubicina.
Finnish: Doxolipad on syöpälääke, jonka vaikuttava aine on doksorubisiini.
Portuguese: Qual a utilização prevista para o Doxolipad?
Finnish: Mihin Doxolipad-valmistetta oli tarkoitus käyttää?
Portuguese: No Doxolipad, a doxorrubicina está encapsulada em «lipossomas peguilados» (pequenas esferas de gordura revestidas com uma substância química denominada polietilenoglicol).
Finnish: Doxolipadissa doksorubisiini on kapseloitu pegyloituihin liposomeihin (pieniin rasvapalloihin, jotka on päällystetty polyetyleeniglykolilla).
Portuguese: A diferença entre os medicamentos reside no facto de a substância ativa doxorrubicina no Doxolipad estar encapsulada em pequenas esferas de gordura chamadas lipossomas (ver mais pormenores abaixo).
Finnish: Nämä valmisteet eroavat toisistaan siten, että Doxolipadin vaikuttava aine doksorubisiini on kapseloitu pieniin rasvapalloihin, liposomeihin (ks. lisätietoja jäljempänä).
Portuguese: 1 de abril de 2016
Finnish: 1. huhtikuuta 2016
Portuguese: O requerente solicitou um reexame do parecer.
Finnish: Hakija pyysi, että lausuntoa tarkasteltaisiin uudestaan.
Portuguese: Pode obter informações adicionais sobre a designação de medicamento órfão aqui: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Finnish: Lisätietoja harvinaislääkkeeksi nimeämisestä on tässä: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Portuguese: A empresa que pediu a autorização na União Europeia (UE) é a Lucane Pharma.
Finnish: Myyntilupaa EU:ssa hakenut yhtiö on Lucane Pharma.
Portuguese: O que é o Dropcys?
Finnish: Mitä Dropcys on?
Portuguese: Durante o reexame, o CHMP analisou de novo os dados apresentados pela empresa.
Finnish: Uudelleenkäsittelyn aikana lääkevalmistekomitea arvioi yhtiön toimittamia tietoja uudelleen.
Portuguese: Além disso, o CHMP tinha preocupações relativamente a outros componentes do medicamento, ao seu impacto na segurança a longo prazo, particularmente em crianças, e a quão estável e estéril seria a solução uma vez preparada.
Finnish: Lisäksi lääkevalmistekomitea oli huolissaan muista lääkkeen ainesosista, niiden vaikutuksesta pitkäaikaiseen turvallisuuteen etenkin lapsilla ja siitä, miten stabiili ja steriili käyttökuntoon saatettu liuos olisi.
Portuguese: O Dropcys foi designado «medicamento órfão» (medicamento utilizado em doenças raras) em 15 de outubro de 2014 para o tratamento da cistinose.
Finnish: Dropcys määritettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytettävä lääke) 15. lokakuuta 2014 kystinoosin hoitoa varten.
Portuguese: Após avaliar os fundamentos do pedido, o CHMP reexaminou o parecer inicial e, em 1 de abril de 2016, confirmou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado.
Finnish: Tutkittuaan pyynnön perustelut lääkevalmistekomitea käsitteli alkuperäisen lausuntonsa uudelleen ja vahvisti myyntiluvan epäämisen 1. huhtikuuta 2016.
Portuguese: A empresa informou o CHMP de que não existem ensaios clínicos ou programas de uso compassivo em curso com o Dropcys.
Finnish: Yritys ilmoitti lääkevalmistekomitealle, ettei Dropcysiä koskevia kliinisiä kokeita tai erityiskäyttöohjelmia ole käynnissä.
Portuguese: Embora o papel do colírio de mercaptamina no tratamento de depósitos na córnea pareça estar suficientemente sustentado pela literatura, pelas atuais recomendações clínicas e pelo seu uso rotineiro em preparações hospitalares, existiam poucos dados que sustentassem a eficácia da concentração de mercaptamina utilizada no Dropcys (solução a 0,1 %).
Finnish: Vaikka merkaptamiinisilmätippojen merkitys sarveiskalvon kertymien hoidossa vaikuttaa saavan riittävästi tukea kirjallisuudesta, nykyisistä kliinistä suosituksista ja siitä, että niiden käyttö on tavanomaista sairaalavalmisteissa, oli kuitenkin vain vähän sellaisia tietoja, jotka tukivat Dropcysissä (0,1 prosentin vahvuinen liuos) käytetyn merkaptamiinipitoisuuden tehoa.
Portuguese: Dado que a mercaptamina é utilizada há vários anos no tratamento da cistinose e que o seu uso se encontra bem estabelecido, o requerente apresentou dados da literatura médica para suportar o seu pedido para Dropcys.
Finnish: Koska merkaptamiinia on käytetty monta vuotta kystinoosin hoidossa ja koska sen käyttö on hyvin vakiintunutta, hakija esitti lääketieteellisestä kirjallisuudesta peräisin olevia tietoja Dropcysmyyntilupahakemuksensa tueksi.
Portuguese: A acumulação de cristais de cistina no interior das células da córnea pode danificar os olhos e causar problemas de visão graves.
Finnish: Kystiinikiteiden muodostuminen sarveiskalvosolujen sisälle voi vaurioittaa silmiä ja aiheuttaa vakavia näköongelmia.
Portuguese: O CHMP considerou que os estudos da literatura médica apresentados para suportar o pedido eram insuficientes.
Finnish: Lääkevalmistekomitea katsoi, että lääketieteellisestä kirjallisuudesta peräisin olevat hakemuksen tueksi esitetyt tutkimukset olivat riittämättömät.
Portuguese: Estava previsto que, quando o medicamento fosse aplicado no olho, a quantidade de cistina nas células da córnea fosse reduzida, limitando o grau de danos oculares.
Finnish: Kun lääkettä laitetaan silmään, kystiinin määrän sarveiskalvon soluissa oletettiin pienenevän, jolloin myös silmän vaurioituminen vähenee.
Portuguese: Deste modo, o CHMP reafirmou a sua recomendação anterior de que seja recusada a Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento.
Finnish: Näin ollen lääkevalmistekomitea vahvisti aiemman suosituksensa, että lääkkeen myyntilupa olisi evättävä.
Portuguese: O Dropcys é um medicamento que contém a substância ativa cloridrato de mercaptamina (também conhecida por cloridrato de cisteamina).
Finnish: Dropcys on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena merkaptamiinihydrokloridia (tunnetaan myös nimellä kysteamiinihydrokloridi).
Portuguese: O Comité confirmou o parecer de que a eficácia do Dropcys no tratamento de depósitos na córnea não tinha sido suficientemente demonstrada e de que existiam questões por resolver relativamente à formulação e segurança a longo prazo e à esterilidade do medicamento.
Finnish: Komitea vahvisti lausuntonsa, jonka mukaan Dropcysin tehoa sarveiskalvon kertymien hoidossa ei ollut osoitettu riittävästi ja että valmisteen koostumukseen sekä lääkkeen pitkäaikaiseen turvallisuuteen ja steriiliyteen liittyi ongelmia, jotka olivat yhä selvittämättä.
Portuguese: Por conseguinte, o CHMP considerou que os benefícios do Dropcys não eram superiores aos seus riscos e recomendou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado.
Finnish: Tämän vuoksi lääkevalmistekomitea totesi tuolloin, ettei Dropcysin hyöty ollut sen riskejä suurempi, ja suositteli myyntiluvan epäämistä tältä valmisteelta.
Portuguese: A substância ativa do Dropcys, o cloridrato de mercaptamina, deveria reagir com a cistina dissolvendo-a e formando substâncias que pudessem ser removidas das células.
Finnish: Dropcysin vaikuttavan aineen, merkaptamiinihydrokloridin, oletettiin reagoivan kystiinin kanssa siten, että kystiini hajoaisi ja muodostuisi aineita, jotka voitaisiin poistaa soluista.
Portuguese: As formulações oftálmicas (para os olhos) de mercaptamina são preparadas no local e utilizadas no tratamento dos sintomas oculares.
Finnish: Merkaptamiinia sisältävät silmälääkevalmisteet valmistetaan paikallisesti ja niillä hoidetaan silmien oireita.
Portuguese: O Dropcys destinava-se a ser utilizado na prevenção e no tratamento das cistinoses que afetam a córnea.
Finnish: Dropcysillä oli tarkoitus ehkäistä ja hoitaa sarveiskalvon kystinoosia.
Portuguese: Como deveria funcionar o Dropcys?
Finnish: Miten Dropcysin odotettiin vaikuttavan?
Portuguese: Os medicamentos que contêm cloridrato de mercaptamina estão autorizados na UE para uso por via oral no tratamento da cistinose.
Finnish: EU:ssa on hyväksytty merkaptamiinihydrokloridia sisältäviä suun kautta otettavia lääkkeitä kystinoosin hoitoon.
Portuguese: Qual a utilização prevista para o Dropcys?
Finnish: Mihin Dropcysiä oli tarkoitus käyttää?
Portuguese: Em 17 de dezembro de 2015, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) adotou um parecer negativo, recomendando a recusa da Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento Dropcys, destinado à prevenção e ao tratamento da acumulação do aminoácido cistina na córnea (a camada transparente na parte da frente do olho).
Finnish: Lääkevalmistekomitea (CHMP) antoi 17. joulukuuta 2015 kielteisen lausunnon, jossa se suositteli Dropcys-lääkevalmisteen myyntiluvan epäämistä.
Portuguese: A cistinose é uma doença hereditária rara causada pela acumulação de uma substância designada cistina, que forma cristais no interior das células, em particular nas células da córnea e dos rins.
Finnish: Kystinoosi on harvinainen perinnöllinen sairaus, jonka aiheuttaa kystiini-nimisen aineen kertyminen elimistöön.
Portuguese: Esta poderá requerer o reexame do parecer num prazo de 15 dias após a receção da notificação deste parecer negativo.
Finnish: Se voi pyytää lausunnon uudelleenkäsittelyä 15 päivän kuluessa kielteistä lausuntoa koskevan ilmoituksen saamisesta.
Portuguese: A empresa apresentou os resultados de 4 estudos principais que incluíram um total de 588 doentes.
Finnish: Yhtiö on esittänyt tulokset neljästä päätutkimuksesta, joihin osallistui yhteensä 588 potilasta.
Portuguese: A empresa que apresentou o pedido de Autorização de Introdução no Mercado é a Renable Pharma Limited.
Finnish: Myyntilupaa hakenut yhtiö on Renable Pharma Limited.
Portuguese: Os principais parâmetros de eficácia foram a quantidade de espermatozoides produzidos e os níveis de testosterona.
Finnish: Tehokkuuden pääasiallisena mittana olivat tuotettujen siittiöiden määrä ja testosteronitaso.
Portuguese: Nesta doença, os órgãos genitais (os testículos nos homens) não funcionam adequadamente, o que resulta em sintomas tais como infertilidade, desejo sexual reduzido, impotência, ossos enfraquecidos e aumento de peso.
Finnish: Tässä sairaudessa sukupuolielimet (miehillä kivekset) eivät toimi asianmukaisesti, mistä aiheutuu erilaisia oireita, kuten hedelmättömyyttä, alhaista sukupuolista halukkuutta, impotenssia, luiden heikentymistä ja painonnousua.
Portuguese: Os homens com excesso de peso com hipogonadismo hipogonadotrófico produzem uma quantidade demasiado elevada da hormona estrogénio.
Finnish: Ylipainoiset miehet, joilla on hypogonadotrooppinen hypogonadismi, tuottavat liian paljon estrogeenihormonia.
Portuguese: Em 25 de janeiro de 2018, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) adotou um parecer negativo e recomendou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento EnCyzix, destinado ao tratamento de hipogonadismo hipogonadotrófico em homens.
Finnish: Lääkevalmistekomitea (CHMP) antoi 25. tammikuuta 2018 kielteisen lausunnon, jossa se suositteli myyntiluvan epäämistä miehillä esiintyvän hypogonadotrooppisen hypogonadismin hoitoon tarkoitetulta EnCyzix-lääkevalmisteelta.
Portuguese: Recusa da Autorização de Introdução no Mercado para EnCyzix (enclomifeno) EMA/CHMP/54473/2018
Finnish: Lääkevalmisteen EnCyzix (enklomifeeni) myyntiluvan epääminen EMA/CHMP/54473/2018
Portuguese: O EnCyzix destinava-se a ser utilizado em homens com excesso de peso, com um índice de massa corporal (IMC) de pelo menos 25 kg/m2.
Finnish: EnCyzixia oli määrä käyttää sellaisten ylipainoisten miesten hoitoon, joiden painoindeksi (BMI) on vähintään 25 kg/m2.
Portuguese: Por conseguinte, o CHMP considerou que os benefícios do EnCyzix não eram superiores aos seus riscos e recomendou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado.
Finnish: Tämän vuoksi lääkevalmistekomitea totesi, ettei EnCyzixin hyöty ollut sen riskejä suurempi, ja suositteli myyntiluvan epäämistä valmisteelta.
Portuguese: Recusa da Autorização de Introdução no Mercado para EnCyzix (enclomifeno)
Finnish: Lääkevalmisteen EnCyzix (enklomifeeni) myyntiluvan epääminen
Portuguese: O que é o EnCyzix?
Finnish: Mitä EnCyzix on?
Portuguese: A empresa informou o CHMP de que não existem ensaios clínicos ou programas de uso compassivo em curso com o EnCyzix.
Finnish: Yhtiö ilmoitti lääkevalmistekomitealle, ettei EnCyzixia koskevia kliinisiä tutkimuksia tai erityiskäyttöohjelmia ole käynnissä.
Portuguese: Previa-se que o EnCyzix fosse utilizado no tratamento de hipogonadismo hipogonadotrófico em homens.
Finnish: EnCyzixia oli tarkoitus käyttää miehillä hypogonadotrooppisen hypogonadismin hoitoon.
Portuguese: O CHMP observou que, embora os estudos demonstrassem que o EnCyzix aumentava os níveis de testosterona, não avaliaram se o EnCyzix melhoraria sintomas tais como ossos enfraquecidos, aumento de peso, impotência e desejo sexual reduzido.
Finnish: Lääkevalmistekomitea pani merkille, että tutkimuksissa osoitettiin EnCyzixin nostavan testosteronitasoa mutta niissä ei selvitetty sitä, voisiko EnCyzix parantaa muita oireita, kuten luiden heikkoutta, painonnousua, impotenssia ja alhaista sukupuolista halukkuutta.
Portuguese: O EnCyzix bloqueia os estrogénios em excesso, permitindo a libertação das gonadotrofinas e o funcionamento normal dos testículos.
Finnish: EnCyzix estää liiallisen estrogeenin tuotannon ja mahdollistaa näin gonadotropiinien erittymisen ja kivesten normaalin toiminnan.
Portuguese: Como funciona o EnCyzix?
Finnish: Miten EnCyzix vaikuttaa?
Portuguese: O EnCyzix é um medicamento que contém a substância ativa enclomifeno.
Finnish: EnCyzix on lääke, jonka vaikuttava aine on enklomifeeni.
Portuguese: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 de janeiro de 2018 EMA/CHMP/54473/2018 EMEA/H/C/004198
Finnish: EMA/CHMP/54473/2018 EMEA/H/C/004198
Portuguese: O medicamento iria ser disponibilizado na forma de cápsulas para tomar por via oral.
Finnish: Sen oli määrä olla saatavana suun kautta otettavina kapseleina.
Portuguese: Além disso, existe um risco de tromboembolismo venoso (problemas devido à formação de coágulos de sangue nas veias) associado ao medicamento.
Finnish: Lisäksi lääkevalmisteen käyttö aiheuttaa laskimotromboemboliariskin (verihyytymien muodostuminen verisuonissa).
Portuguese: Qual a utilização prevista para o EnCyzix?
Finnish: Mihin EnCyzixia oli tarkoitus käyttää?
Portuguese: Isto impede a libertação de outras hormonas denominadas gonadotrofinas, que são necessárias para que os testículos produzam testosterona e funcionem normalmente.
Finnish: Tämä pysäyttää kivesten normaaliin toimintaan ja testosteronin tuotantoon tarvittavien gonadotropiinihormonien erittymisen.
Portuguese: Os doentes receberam EnCyzix ou placebo (um tratamento simulado) com e sem a aplicação de testosterona em gel.
Finnish: Potilaille annettiin joko EnCyzixia tai lumelääkettä, ja osalle lumelääkettä saaneista potilaista levitettiin testosteronigeeliä.
Portuguese: A empresa também comparou os resultados destes estudos com os resultados de vários dados históricos.
Finnish: Yhtiö vertaili näiden tutkimusten tuloksia myös erilaisiin aiempiin tietoihin.
Portuguese: O que é Exondys?
Finnish: Mitä Exondys on?
Portuguese: Os métodos de comparação dos resultados dos estudos principais com os dados históricos não foram satisfatórios para demonstrar a eficácia do medicamento.
Finnish: Menetelmät, joilla päätutkimusten tuloksia verrattiin aiempiin tietoihin, eivät osoittaneet tyydyttävästi lääkkeen tehoa.
Portuguese: Se estiver incluído num ensaio clínico e necessitar de informação adicional sobre o tratamento, contacte o médico que lhe receitou o medicamento.
Finnish: Jos olet mukana kliinisessä tutkimuksessa ja tarvitset lisätietoa hoidostasi, ota yhteyttä sinua tutkimuksessa hoitavaan lääkäriin.
Portuguese: O Comité considerou que eram necessários dados adicionais para demonstrar que as quantidades muito baixas da forma encurtada de distrofina produzida como resultado do tratamento com Exondys oferecem benefícios duradouros significativos para o doente.
Finnish: Lääkevalmistekomitea katsoi, että tarvitaan lisätietoja sen osoittamiseksi, että Exondys-hoidon tuloksena tuotettu hyvin vähäinen määrä lyhennettyä dystrofiinia saa aikaan potilaalle merkityksellistä kestävää hyötyä.
Portuguese: A empresa que apresentou o pedido de autorização, a AVI Biopharma International Ltd, solicitou um reexame do parecer do CHMP em 1 de junho de 2018.
Finnish: Myyntilupaa hakenut yhtiö AVI Biopharma International Ltd pyysi 1. kesäkuuta 2018 CHMP:n lausunnon uudelleentarkastelua.
Portuguese: Como funciona Exondys?
Finnish: Miten Exondys vaikuttaa?
Portuguese: O segundo estudo, uma extensão do primeiro, incluiu os mesmos doentes que foram tratados com Exondys durante mais 4 anos.
Finnish: Toisessa tutkimuksessa, joka oli jatkoa ensimmäiselle, samoja potilaita hoidettiin Exondysillä vielä neljän vuoden ajan.
Portuguese: Quais as consequências da recusa para os doentes incluídos em ensaios clínicos?
Finnish: Mitä seurauksia epäämisestä on kliinisiin tutkimuksiin osallistuville potilaille?
Portuguese: O Exondys foi designado medicamento órfão (medicamento utilizado em doenças raras) em 3 de dezembro de 2008 para o tratamento da DMD.
Finnish: Exondys nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytettävä lääke) 3. joulukuuta 2008 Duchennen lihasdystrofian hoitoa varten.
Portuguese: Recusa da Autorização de Introdução no Mercado para Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
Finnish: Lääkevalmisteen Exondys (eteplirseeni) myyntilupahakemuksen epääminen EMA/621972/2018
Portuguese: 21 de setembro de 2018 EMA/621972/2018
Finnish: 21. syyskuuta 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Portuguese: Espera-se que esta proteína encurtada atue de forma semelhante à distrofina normal, ajudando o organismo a compensar a falta de distrofina e, consequentemente, aliviando os sintomas da DMD.
Finnish: Lyhyemmän proteiinin odotetaan toimivan normaalin dystrofiinin tavoin, mikä auttaa kehoa korvaamaan dystrofiinin puutteen ja helpottamaan näin Duchennen lihasdystrofian oireita.
Portuguese: Após avaliar os fundamentos do pedido, o CHMP reexaminou o parecer e, em 20 de setembro de 2018, confirmou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado.
Finnish: Tutkittuaan pyynnön perustelut lääkevalmistekomitea arvioi lausuntonsa uudelleen ja vahvisti myyntiluvan epäämisen 20. syyskuuta 2018.
Portuguese: Recusa da Autorização de Introdução no Mercado para Exondys (eteplirsen)
Finnish: Lääkevalmisteen Exondys (eteplirseeni) myyntilupahakemuksen epääminen
Portuguese: Exondys é um medicamento que contém a substância ativa eteplirsen.
Finnish: Exondys on lääke, jonka vaikuttava aine on eteplirseeni.
Portuguese: Em 31 de maio de 2018, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) adotou um parecer negativo e recomendou a recusa da autorização de introdução no mercado para o medicamento Exondys, destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
Finnish: Lääkevalmistekomitea (CHMP) antoi 31. toukokuuta 2018 kielteisen lausunnon, jossa se suositteli myyntiluvan epäämistä Duchennen lihasdystrofian hoitoon tarkoitetulta Exondys-lääkevalmisteelta.
Portuguese: O medicamento permite o skipping do exão 51, promovendo assim a produção de uma forma encurtada de distrofina.
Finnish: Lääke mahdollistaa eksoni 51:n väistämisen ja edistää näin dystrofiinin lyhyemmän muodon tuotantoa.
Portuguese: Isto significa que o gene DMD dos doentes pode criar uma forma funcional da proteína distrofina quando uma parte do gene denominado exão 51 não é utilizada.
Finnish: Tämä tarkoittaa sitä, että potilaan dystrofiinigeeni voi muodostaa toimivan dystrofiiniproteiinin, kun osaa eksoni 51 -geenistä ei käytetä.
Portuguese: Por conseguinte, o CHMP considerou que não era possível estabelecer uma relação benefício-risco do Exondys para o tratamento da DMD e recomendou a recusa da autorização de introdução no mercado.
Finnish: Siksi lääkevalmistekomitea katsoi, että Exondysin riski-hyötytasapainoa Duchennen lihasdystrofian hoidossa ei voitu osoittaa, ja suositteli myyntiluvan epäämistä.
Portuguese: A empresa informou o CHMP de que não existem consequências para os doentes atualmente incluídos em ensaios clínicos com o Exondys.
Finnish: Yhtiö ilmoitti lääkevalmistekomitealle, että epäämisestä ei ole mitään seurauksia potilaille, jotka osallistuvat Exondysiä koskeviin kliinisiin tutkimuksiin.
Portuguese: Previa-se que Exondys fosse utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em doentes a partir dos 4 anos de idade com uma mutação (alteração) no gene DMD que permite um tratamento que envolve o «skipping do exão 51».
Finnish: Exondys-valmistetta oli tarkoitus käyttää Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoitoon yli 4 vuoden ikäisillä potilailla, joilla on DMD-geenin mutaatio, joka mahdollistaa "exon 51 skipping" -hoidon eli eksoni 51:n väistämisen.
Portuguese: A empresa apresentou os resultados de dois estudos principais que incluíram 12 rapazes dos 7 aos 13 anos de idade com DMD que tinham uma mutação genética suscetível ao skipping do exão 51.
Finnish: Yhtiö esitti tulokset kahdesta päätutkimuksesta, joissa oli mukana kaksitoista 7-13-vuotiasta Duchennen lihasdystrofiaa sairastavaa poikaa, joilla oli eksoni 51:n väistämisen mahdollistava geenimutaatio.
Portuguese: No primeiro estudo, Exondys foi comparado com um placebo (um tratamento simulado) durante as primeiras 24 semanas, após as quais todos os doentes foram tratados com Exondys.
Finnish: Ensimmäisessä tutkimuksessa Exondysiä verrattiin lumelääkkeeseen ensimmäisten 24 viikon ajan, minkä jälkeen kaikki potilaat saivat Exondysiä.
Portuguese: Os doentes com DMD não produzem uma proteína denominada distrofina.
Finnish: Duchennen lihasdystrofiaa sairastavat potilaat eivät tuota dystrofiiniproteiinia.
Portuguese: O principal parâmetro de eficácia foi a alteração na distância percorrida num teste de marcha de 6 minutos após 24 semanas.
Finnish: Tehon pääasiallisena mittana oli muutos sen matkan pituudessa, jonka potilas pystyi kävelemään kuudessa minuutissa 24 hoitoviikon jälkeen.
Portuguese: O CHMP tinha reservas devido ao facto de o estudo principal, que incluiu apenas 12 doentes, não ter comparado Exondys com o placebo por um período além de 24 semanas, durante as quais não houve qualquer diferença significativa entre Exondys e o placebo na distância percorrida em 6 minutos.
Finnish: Lääkevalmistekomitea oli huolissaan siitä, että päätutkimuksessa, johon osallistui vain 12 potilasta, ei verrattu Exondysiä lumelääkkeeseen 24 viikkoa pidempään.
Portuguese: O medicamento iria ser disponibilizado na forma de concentrado para solução para perfusão (administração gota a gota) numa veia.
Finnish: Sitä oli määrä olla saatavana konsentraattina, josta tehdään infuusioliuos (tiputus laskimoon).
Portuguese: Qual a utilização prevista para Exondys?
Finnish: Mihin Exondys-valmistetta oli tarkoitus käyttää?
Portuguese: A empresa apresentou os resultados de 2 estudos principais com a duração de 4 e 26 semanas.
Finnish: Yhtiö esitti tulokset kahdesta päätutkimuksesta, jotka kestivät 4 ja 26 viikkoa.