FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
French: Après en avoir été informé, le médecin peut être amené à modifier le programme de traitement du patient en conséquence (par exemple en mettant fin au conditionnement par busulfan et/ou en administrant le greffon de secours de cellules souches, si nécessaire).
English: If it is possible that you could become pregnant, you must use a barrier contraceptive (such as condoms) during treatment and for at least 6 months afterwards.
French: Si vous êtes en âge de procréer, vous devez utiliser une méthode de contraception de type barrière (comme des préservatifs) pendant le traitement et au moins jusqu'à 6 mois après traitement.
English: Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
French: Strimvelis est transporté directement vers l'établissement médical où la perfusion sera administrée.
English: Store at 15-30°C.
French: À conserver à une température comprise entre 15 et 30 °C.
English: Stage two quality control results will only be available after the product has been infused.
French: Les résultats de la deuxième étape du contrôle de qualité de Strimvelis ne seront disponibles qu'une fois le produit administré par perfusion.
English: Rate of severe infections per person year * Excluding data from one patient collected from the time of intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation.
French: Taux d'infections sévères par personne et par an * Excluant les données d'un patient recueillies au moment de l'intervention avec PEG-ADA (>3 mois de traitement) ou lors de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques.
English: Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
French: Strimvelis ne peut être fabriqué que si le médecin peut prélever suffisamment de cellules appropriées, dans la moelle osseuse du patient.
English: The MAH shall complete, within the stated timeframe, the below measure:
French: Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché réalisera, selon le calendrier indiqué, la mesure cidessous :
English: Following administration, a saline filled 50 ml syringe should be used to flush the bag through.
French: Après l'administration, une seringue remplie de 50 ml de sérum physiologique doit être utilisée pour purger la poche.
English: The MAH will follow up on the risk of immunogenicity, insertional mutagenesis and oncogenesis as well as hepatic toxicity.
French: Le titulaire de l'AMM effectuera un suivi du risque d'immunogénicité, d'insertion mutagène et oncogène, ainsi que de toxicité hépatique.
English: A 100% survival rate was observed for all 12 subjects treated within the pivotal study and also for the 18 subjects in the integrated analysis, with a median follow up duration of approximately 7 years.
French: Un taux de survie de 100 % a été observé chez les 12 patients traités dans le cadre de l'étude pivot et également chez les 18 patients de l'analyse globale, avec une durée de suivi médiane d'environ 7 ans.
English: Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
French: Strimvelis doit être utilisé avec précaution chez les patients présentant une hypersensibilité aux aminosides ou à l'albumine de sérum bovin.
English: Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
French: Strimvelis est un type de médicament appelé médicament de thérapie génique.
English: People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
French: Les personnes atteintes d'un DICS-ADA ne produisent pas suffisamment d'enzyme appelée adénosine désaminase (ADA) car le gène qui doit la produire est défectueux.
English: • the treatment sample, 4 to 5 days before.
French: • Le prélèvement de cellules souches pour le traitement, 4 à 5 jours avant la date prévue.
English: • if there were not enough of the right type of cells to make the medicine
French: • S'il y a un nombre insuffisant de cellules appropriées pour produire le médicament ;
English: Exp.: {DD MMM YY} {hh:mm} BATCH NUMBER, DONATION AND PRODUCT CODES
French: DATE DE PÉREMPTION Exp.: {JJ MMM AA} {hh:mm} NUMÉRO DU LOT, CODES DON ET PRODUIT
English: • red or purple dots on the skin, bleeding under the skin (immune thrombocytopenic purpura)
French: • présence de taches rouges ou violettes sur la peau, saignements sous la peau (purpura thrombocytopénique immun)
English: CD34+ cells/kg:
French: Cellules CD34+/kg :
English: This is because Strimvelis is a gene therapy product.
French: Cela est dû au fait que Strimvelis est un produit de thérapie génique.
English: As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
French: Strimvelis étant administré après le traitement de conditionnement par busulfan, les patientes en âge de procréer doivent utiliser une méthode barrière contraceptive fiable pendant l'administration de Strimvelis et au moins jusqu'à 6 mois après traitement.
English: Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
French: Des effets indésirables liés à l'utilisation de cathéters veineux centraux (CVC) ont été signalés (tels que des infections et thromboses graves sur CVC).
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
French: Les réglementations locales en matière de biosécurité doivent être suivies (voir rubrique 4.2).
English: The educational materials should address the following safety concerns/key elements: Autoimmunity, Unsuccessful response to gene therapy, and Malignancy due to insertional oncogenesis (e.g. leukaemia, myelodysplasia).
French: Le matériel éducatif doit répondre aux préoccupations de sécurité/éléments clés suivants : Autoimmunité, réponse infructueuse à la thérapie génique et malignité due à l'oncogenèse par insertion (par exemple, leucémie, myélodysplasie).
English: The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
French: La plupart de ces effets ont été signalés pendant la période de suivi de 3 mois à 3 ans et ont disparu, à l'exception de l'hypothyroïdie et des tests AAN (anticorps antinucléaires) positifs.
English: DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION Date of first authorisation: 26 May 2016
French: Date de première autorisation : 26 Mai 2016 10.
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed.
French: Les réglementations locales en matière de biosécurité doivent être suivies.
English: Very common > 1/10 Common ≥1/100 to <1/10
French: ≥1/100 à <1/10
English: Strimvelis is made specially from the patient's own cells.
French: Strimvelis est produit spécialement à partir des cellules du patient.
English: System organ class
French: Classement par systèmes d'organes
English: There have been cases where treatment with Strimvelis has been unsuccessful.
French: Il y a eu des cas d'échec au traitement par Strimvelis.
English: No cases of leukaemia or myelodysplasia have been reported following treatment with Strimvelis.
French: Aucun cas de leucémie ou de myélodysplasie n'a été signalé après le traitement par Strimvelis.
English: It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
French: Il sera conservé pour être administré au patient en tant que cellules souches de remplacement, si Strimvelis ne peut pas être administré ou ne donne pas le résultat escompté (voir « Lorsque le traitement par Strimvelis ne peut pas être administré » à la rubrique 2)
English: T-lymphocyte (CD3+) and NK (CD56+) cell counts improved following treatment with Strimvelis.
French: Le nombre de lymphocytes T (CD3+) et de cellules NK (CD56+) a progressé après le traitement par Strimvelis.
English: What Strimvelis is and what it is used for
French: Qu'est-ce que Strimvelis et dans quel cas est-il utilisé ?
English: Strimvelis is intended solely for autologous use.
French: Strimvelis est destiné uniquement à un usage autologue.
English: The bags must be kept in the outer container until ready to use.
French: Les poches doivent être conservées dans l'emballage extérieur jusqu'à la perfusion.
English: Non-interventional PASS: In order to investigate the long term safety and efficacy of Strimvelis gene therapy, the MAH should conduct and submit the results of a long term prospective, non-interventional follow up study using data from a registry of patients with adenosine deaminase severe combined immunodeficiency (ADA-SCID) treated with Strimvelis.
French: PASS non-interventionnelle: Afin d'étudier la sécurité et l'efficacité à long terme de la thérapie génique avec Strimvelis, le titulaire de l'AMM devra conduire et soumettre les résultats d'une étude non interventionnelle prospective de suivi à long terme, en utilisant les données issues d'un registre de patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DISC-ADA) et traités par Strimvelis.
English: Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
French: Des sites d'intégration rétroviraux (SIR) ont été détectés, ces sites sont situés dans les gènes CCND2 et LMO2 ou dans des gènes adjacents, et il existe un risque potentiel de transformation leucémique après le traitement par Strimvelis.
English: Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local biosafety requirements.
French: Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément aux réglementations locales en vigueur en matière de biosécurité.
English: About 4 to 5 days before treatment
French: Environ 4 à 5 jours avant le traitement
English: It is not known whether the ingredients of Strimvelis can pass into breast milk.
French: On ne sait pas si les composants de Strimvelis peuvent passer dans le lait maternel.
English: Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
French: Strimvelis ne devrait pas interagir avec les enzymes hépatiques de la famille du cytochrome P450 ou les protéines de transport des médicaments.
English: e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
French: e A l'inclusion 9 patients sur 11 (82%) avaient un taux de dAXP <100 nmol/ml.
English: Elderly Strimvelis is not intended for use in patients >65 years of age, and has not been studied in this age group.
French: L'utilisation de Strimvelis n'est pas indiquée chez les patients de plus de 65 ans, et n'a pas été étudiée dans cette tranche d'âge.
English: Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
French: Strimvelis est destiné uniquement à un usage autologue et ne doit en aucun cas être administré à un patient autre que le donneur de cellules CD34+.
English: • blood test results positive for antinuclear antibody If you have any questions about symptoms or side effects, or if any symptoms concern you → Talk to your doctor or nurse.
French: • résultats de tests sanguins positifs pour la recherche d'anticorps anti-nucléaires Si vous avez des questions au sujet de symptômes ou effets indésirables, ou si certains symptômes vous préoccupent.
English: • increases in liver enzymes*
French: • augmentation des enzymes hépatiques*
English: The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
French: Ce greffon de secours de cellules souches est prélevé pour être utilisé comme traitement de remplacement en cas de défaut lors de la fabrication du produit, d'échec de la greffe ou d'aplasie médullaire prolongée après un traitement par Strimvelis.
English: For intravenous use.
French: Pour voie intraveineuse.
English: • the backup sample, at least 3 weeks before.
French: • Le prélèvement de cellules souches pour le greffon de secours, au moins 3 semaines avant la date prévue.
English: This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).
French: Ce médicament contient 0,15 mmol de sodium par ml (voir rubrique 4.4).
English: The concentration is 1-10 million CD34+ cells/ml.
French: La concentration est de 1 à 10 millions de cellules CD34+/ml.
English: Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
French: Quatre patients avaient eu au préalable une greffe de cellules souches provenant d'un donneur haplo-identique qui s'est avérée être un échec, et 15 des 18 patients avaient bénéficié au préalable d'un traitement enzymatique de substitution par adénosine désaminase bovine modifiée par du polyéthylène-glycol (PEG-ADA).
English: This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
French: Ce médicament contient 3,5 mg de sodium environ par millilitre.
English: Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
French: Tout au long de leur vie, les patients traités par Strimvelis ne doivent faire aucun don de sang, d'organes, de tissus ou de cellules en vue de greffe.
English: Strimvelis is given…
French: Strimvelis est administré...
English: Gently agitate the infusion bag to re-disperse any cellular aggregates, administer using a transfusion administration set with filter to remove any remaining cellular aggregates.
French: Agiter délicatement la poche de perfusion pour remettre en suspension tout agrégat cellulaire, administrer en utilisant un dispositif de transfusion muni d'un filtre pour éliminer tout reste d'agrégat cellulaire.
English: Anaemiaa Neutropeniaa
French: Anémiea Neutropéniea
English: They are all caused by the immune system becoming over-active and attacking the body's own tissues.
French: Tous sont dus à une hyperactivité du système immunitaire du patient qui attaque ses propres tissus.
English: Reproductive and developmental toxicity studies were not performed.
French: Aucune étude de toxicité sur la reproduction et le développement n'a été réalisée.
English: The patient must be able to donate adequate CD34+ cells to deliver the minimum 4 million purified CD34+ cells/kg, required for manufacture of Strimvelis.
French: Le patient doit être capable de donner un nombre de cellules CD34+ suffisant afin de produire un minimum de 4 millions de cellules CD34+ purifiées par kilogramme, nécessaires pour la fabrication de Strimvelis.
English: The median percentages of genetically modified cells in peripheral blood at one year and 3 years after treatment were 28% (range 6%-92%) and 30% (range 8%-101%) of CD19+, and 73% (range 20%-100%) and 67% (range 39%-82%) of CD3+ cells, respectively.
French: Les pourcentages médians de cellules génétiquement modifiées dans le sang périphérique, un an et 3 ans après le traitement étaient respectivement de 28 % (intervalle de 6 % à 92 %) et de 30 % (intervalle de 8 % à 101 %) de cellules CD19+, et de 73 % (intervalle de 20 % à 100 %) et de 67 % (intervalle de 39 % à 82 %) de cellules CD3+.
English: Successful generation of T cells after Strimvelis is also likely to be affected by residual thymic function which can become impaired in older children.
French: Après l'administration de Strimvelis, les cellules T qui sont générées sont également susceptibles d'être affectées en raison de la diminution de la fonction résiduelle thymique qui peut survenir chez les enfants plus âgés.
English: Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
French: Strimvelis est une dispersion de cellules pour perfusion opalescente à transparente, incolore à rose, qui est fournie dans une ou plusieurs poches pour perfusion.
English: • wheezing, difficulty breathing (asthma)
French: • respiration sifflante, difficile (asthme)
English: Name and address of the manufacturer responsible for batch release MolMed SpA
French: Nom et adresse du fabricant responsable de la libération des lots MolMed SpA
English: → Talk to your doctor or nurse.
French: → Parlez-en à votre médecin ou à votre infirmier/ère.
English: Table 2 Rate of severe infections per person year of exposure (pivotal population)* Pre treatment
French: Tableau 2 Taux d'infections sévères par personne-année d'exposition (population de l'étude pivot)*
English: dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
French: Les résultats du dAXP sont basés sur une analyse du pourcentage de patients répondeurs ayant bénéficié d'une thérapie génique et qui remplissent les critères définissant une détoxification métabolique satisfaisante.
English: No. of severe infections
French: Nombre d'infections sévères
English: This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml.
French: Ce médicament contient 0,15 mmol de sodium par ml.
English: 3 days and 2 days before treatment
French: Jour 3 et Jour 2 avant le traitement
English: Results at 3 years for the ITT population in the pivotal study*
French: Résultats à 3 ans dans le cadre de l'étude pivot*(population ITT) Critère d'évaluation
English: A CD34+ stem cell back-up containing at least 1 million CD34+ cells per kg is required.
French: Un greffon de secours de cellules souches CD34+ contenant au moins 1 million de cellules CD34+ par kilo est nécessaire.
English: CD34+ cells derived from healthy human umbilical cord blood, transduced with the vector used for the production of Strimvelis, were administered intravenously to busulfan-conditioned mice.
French: Les cellules CD34+ issues du sang de cordon ombilical humain sain, transduites avec le vecteur utilisé pour la production de Strimvelis, ont été administrées par voie intraveineuse à des souris conditionnées par du busulfan.
English: Posology The recommended dose range of Strimvelis is between 2 and 20 million CD34+ cells/kg.
French: Posologie La dose recommandée de Strimvelis est comprise entre 2 et 20 millions de cellules CD34+/kg.
English: Strimvelis is made specially for each patient, using the patient's own bone marrow cells.
French: Strimvelis est fabriqué spécialement pour chaque patient, en utilisant ses propres cellules de moelle osseuse.
English: Long-term PEG-ADA (exceeding 3 months of continuous duration) was used by three subjects; two of these subjects subsequently received a sibling-matched stem cell transplant and one subject remained on chronic PEG-ADA treatment.
French: Trois patients ont reçu du PEG-ADA à long terme (durée de traitement continue supérieure à 3 mois); deux de ces patients ont reçu par la suite une greffe appariée de cellules souches provenant de la fratrie et un patient est resté sous traitement chronique de PEG-ADA.
English: • blood test results positive for antineutrophil cytoplasmic antibody and smooth muscle antibody
French: • résultats de tests sanguins positifs pour la recherche d'anticorps anti-cytoplasme des neutrophiles et d'anticorps anti-muscle lisse
English: Year 3/ 3 Years Post-Treatmentb
French: Inclusion/Prétraitementa Année 3/3 ans après traitementb
English: Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency web site: http://www.ema.europa.eu.
French: Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l'Agence eurorpéenne des médicaments http://www.ema.europa.eu.
English: If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
French: Au cas où des problèmes de qualité cliniquement pertinents seraient détectés, tels que des résultats non conformes aux spécifications, après l'administration de Strimvelis par perfusion, le médecin en sera informé Le médecin devra surveiller et/ou traiter le patient si nécessaire.
English: • runny or blocked nose (allergic rhinitis)
French: • nez qui coule ou nez bouché (rhinite allergique)
English: A total of 18 patients with ADA-SCID were treated with Strimvelis as part of one open-label pivotal trial (AD1115611; N=12), two early open-label pilot studies (AD1117054/AD1117056; N=3), and a compassionate use program (AD1117064; N=3).
French: Au total, 18 patients atteints d'un Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA) ont été traités par Strimvelis dans le cadre : d'une étude pivot en ouvert (AD1115611 ; N = 12), de deux études pilotes précoces en ouvert (AD1117054/AD1117056 ; N = 3) et d'un programme d'utilisation compassionnelle (AD1117064 ; N = 3).
English: Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
French: Les patients doivent être étroitement surveillés : pour détecter les infections opportunistes et sévères, pour suivre les paramètres de reconstitution immunitaire et la nécessité d'une administration d'immunoglobulines intraveineuses (Ig IV); en l'absence de réponse à Strimvelis, il est recommandé d'introduire d'autres traitements du DICS-ADA sous la supervision d'un médecin.
English: Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
French: Tout médicament non utilisé doit être éliminé selon les réglementations locales en matière de biosécurité.
English: Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
French: Chez les patients plus âgés, le nombre de cellules CD34+ prélevé peut être plus faible, par conséquent il se peut que ces patients ne puissent pas être traités.
English: No data from clinical studies are available regarding overdose of Strimvelis.
French: Aucune donnée clinique n'est disponible concernant le surdosage de Strimvelis.
English: Hepatic enzyme increaseda, antinuclear antibody (ANA) positive
French: Enzymes hépatiques augmentéesa, anticorps antinucléaires (AAN) positifs
English: 67% (12 of 18) of Strimvelis treated patients had either autoimmune antibodies or other manifestations (e.g. autoimmune thrombocytopenia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis and Guillain-Barré syndrome) (see section 4.8).
French: 67 % (12 sur 18) des patients traités par Strimvelis ont présenté soit des auto-anticorps soit d'autres manifestations auto-immunes (par exemple une thrombocytopénie auto-immune, une anémie aplasique auto-immune, une hépatite auto-immune et un Syndrome de Guillain-Barré) (voir rubrique 4.8).
English: The long term effects and durability of response to Strimvelis on ADA-SCID are unknown (see section 5.1).
French: Les effets à long terme et la durée de la réponse à Strimvelis dans le Déficit Immunitaire Combiné Sévère par Déficit en Adénosine Désaminase (DICS-ADA) sont inconnus (voir rubrique 5.1).