FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
French: Âge médiane (min, max)
Dutch: Leeftijd mediaan (min, max)
French: Le traitement par Zynteglo implique la perfusion et la prise de greffe de CSH CD34+ qui ont été génétiquement modifiées ex vivo avec un VLV.
Dutch: De behandeling met Zynteglo omvat de infusie en implantatie van CD34+-HSC's die ex vivo met een LVV genetisch werden gemodificeerd.
French: De possibles interactions médicamenteuses entre les chélateurs du fer et l'agent de conditionnement myéloablatif doivent être envisagées.
Dutch: Er moet rekening worden gehouden met geneesmiddelinteracties tussen ijzerbindende middelen en het myeloablatieve conditioneringsmiddel.
French: o En théorie, le traitement par Zynteglo est associé à un risque de mutagénèse insertionnelle, pouvant potentiellement entraîner le développement de malignité.
Dutch: o Behandeling met Zynteglo wordt theoretisch geassocieerd met het risico op insertiemutagenese, wat potentieel leidt tot de ontwikkeling van maligniteiten.
French: Aucune étude de toxicité sur la reproduction et le développement embryonnaire n'a été réalisée avec Zynteglo.
Dutch: Er zijn geen studies naar reproductie- en ontwikkelingstoxiciteit met Zynteglo uitgevoerd.
French: Parmi ces 4 patients, l'Hb pondérée médiane (min, max) moyenne pendant l'IT était de 12,42 (11,5, 12,6) g/dl (Tableau 5).
Dutch: Onder deze 4 patiënten, was het mediane (min, max) gewogen gemiddelde Hb tijdens TI 12,42 (11,5, 12,6) g/dl (tabel 5).
French: Dose : {N.N} × 106 cellules CD34+/kg
Dutch: Dosis: {N.N} × 106 CD34+-cellen/kg
French: TITULAIRE ET NUMÉRO DE L'AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHÉ
Dutch: HOUDER EN NUMMER VAN DE VERGUNNING VOOR HET IN DE HANDEL BRENGEN
French: Titulaire de l'Autorisation de mise sur le marché et fabricant bluebird bio (Pays-Bas) B.V.
Dutch: Houder van de vergunning voor het in de handel brengen en fabrikant bluebird bio (Nederland) B.V. Stadsplateau 7
French: Parmi eux, 4/5 (80,0 %, IC à 95 % entre 28,4 et 99,5 %) ont obtenu l'IT au dernier suivi.
Dutch: Vijf patiënten zijn evalueerbaar voor de beoordeling van TI. Van deze bereikten, 4/5 (80,0%, 95%BI 28,4-99,5%) TI bij de laatste follow-up.
French: Les patients qui n'avaient pas reçu de prophylaxie pour la MVO se sont avérés être plus à risque de développer une MVO.
Dutch: Patiënten die geen profylaxe kregen voor veno-occlusieve ziekte van de lever leken een hoger risico te hebben op het ontwikkelen van veno-occlusieve ziekte van de lever.
French: Il n'existe pas de donnée clinique sur l'utilisation d'agents stimulant l'érythropoïèse chez des patients traités par Zynteglo.
Dutch: Er is geen klinische ervaring met het gebruik van erytropoësestimulerende middelen bij patiënten die behandeld worden met Zynteglo.
French: La dose prévue de busulfan était de 0,8 mg/kg pour les patients âgés de 12 à 17 ans par perfusion IV de 2 heures toutes les 6 heures, soit un total de 16 doses avec un objectif de ASC0 -- 6h recommandé de 950 à 1 125 µM*min.
Dutch: De geplande dosis busulfan was 0,8 mg/kg voor patiënten van 12-17 jaar oud toegediend als een 2 uur durende intraveneuze infusie om de 6 uur voor een totaal van 16 doses met een aanbevolen doel-AUC0-6u van 950-1125 µM*min.
French: 3521AZ Utrecht Pays-Bas
Dutch: 3521AZ Utrecht Nederland
French: Indications thérapeutiques
Dutch: KLINISCHE GEGEVENS Therapeutische indicaties
French: Le conditionnement myéloablatif ne doit pas débuter tant que l'ensemble des poches de perfusion constituant la dose de Zynteglo n'ont pas été reçues et conservées au centre de traitement, et tant que la disponibilité du prélèvement de secours n'est pas confirmée.
Dutch: De myeloablatieve conditionering mag pas beginnen wanneer de volledige set bestaande uit 1 of meerdere infuuszakken met de dosis Zynteglo door het toedieningscentrum is ontvangen en bewaard en de beschikbaarheid van de reserveverzameling is bevestigd.
French: Cholécystite, cholélithiase, hépatomégalie, jaunisse, élévation des transaminases, élévation des gamma-glutamyltransférases
Dutch: Cholecystitis, cholelithiasis, hepatomegalie, geelzucht, toegenomen transaminasen, verhoogde gamma-glutamyltransferase
French: Si une chélation du fer est nécessaire, envisager l'administration de chélateurs du fer non-myélosuppresseurs (voir rubriques 4.2 et 5.1).
Dutch: Als ijzerchelatietherapie nodig is, overweeg dan toediening van niet-myelosuppressieve ijzerbindende middelen (zie rubriek 4.2 en
French: Une analyse des sites d'insertion (ASI) dans des cellules de moelle osseuse de souris transduites avant la greffe et de CSH CD34 + humaines n'a montré aucune préférence d'intégration à proximité ou au sein de gènes impliqués dans la cancérogenèse.
Dutch: Analyse van de insertiesite (insertion site analysis, ISA) van pre-transplantatie getransduceerde beenmergcellen van muizen en menselijke CD34+-HSC's toonde geen verrijking aan voor insertie in of in de buurt van kankergerelateerde genen.
French: Un patient de l'étude HGB-205 a repris la chélation du fer et a continué à utiliser des chélateurs du fer.
Dutch: Eén patiënt in HGB-205 is opnieuw gestart met ijzerchelatietherapie en gaat verder met het gebruik van ijzerbindende middelen.
French: Volumes de transfusion pré-traitement
Dutch: Transfusievolumes vóór behandeling
French: Aucune corrélation n'a été observée entre l'incidence des effets indésirables (EI) de saignement et le délai jusqu'à la prise de greffe des plaquettes.
Dutch: Er werd geen correlatie waargenomen tussen incidentie van bloedingsbijwerkingen (adverse events, AE's) en tijd tot bloedplaatjestransplantatie.
French: 3521AZ Utrecht Pays-Bas medinfo@bluebirdbio.com
Dutch: 3521 AZ Utrecht Nederland medinfo@bluebirdbio.com
French: • examens sanguins anormaux (diminution des taux de magnésium et potassium, excès de citrate,
Dutch: • afwijkende bloedtestresultaten (verminderd magnesium en kalium, te veel citraat of toename van het aantal witte bloedcellen)
French: Les femmes en âge de procréer et les hommes en âge de concevoir doivent utiliser une méthode de contraception fiable (dispositif intra-utérin ou association d'une contraception hormonale et d'une contraception mécanique) dès le début de mobilisation et jusqu'à au moins 6 mois après l'administration de Zynteglo.
Dutch: Vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen die een kind kunnen verwekken moeten een betrouwbare anticonceptiemethode (spiraaltje of combinatie van hormonale anticonceptie en barrièremiddelen) gebruiken vanaf het begin van de mobilisatie tot en met ten minste 6 maanden na de toediening van Zynteglo.
French: On ignore si les composants de Zynteglo peuvent passer dans le lait maternel.
Dutch: Het is niet bekend of de bestanddelen van Zynteglo in de moedermelk kunnen worden uitgescheiden.
French: • faible taux de calcium dans le sang
Dutch: • lage calciumconcentratie in het bloed
French: Maladie veino-occlusive hépatique
Dutch: Veno-occlusieve ziekte van de lever
French: Parmi ces 11 patients, l'Hb médiane (min, max) moyenne pondérée pendant la période d'IT était de 10,51 (9,3 ; 13,2) g/dl (Tableau 5).
Dutch: Onder deze 11 patiënten, was de mediane (min, max) gewogen gemiddelde Hb tijdens TI 10,51 (9,3, 13,2) g/dl (tabel 5).
French: Antécédents de thérapie génique par CSH.
Dutch: Eerdere behandeling met HSC-gentherapie.
French: Dix-huit adultes et adolescents atteints de TDT avec un génotype non-β0/β0 ont été traités par Zynteglo dans les études de phase 3 (N = 15, HGB-207 ; N = 3, HGB-212) et leur durée médiane (min, max) de suivi était de 10,00 (1,3; 22,2) mois.
Dutch: Achttien volwassenen en adolescenten met TDT met een non-β0/β0-genotype werden behandeld met Zynteglo in fase 3-studies (N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) en de mediane (min, max) duur van opvolging-up was 10,0 (1,3, 22,2) maanden.
French: • taches brunes sur la peau
Dutch: • donkere vlekken op de huid
French: • douleurs à l'estomac, maux de ventre, constipation, diarrhée
Dutch: • maagpijn, maagklachten, constipatie, diarree
French: Zynteglo 1,2 - 20 × 106 cellules/ml, dispersion pour perfusion.
Dutch: Zynteglo 1,2-20 × 106 cellen/ml dispersie voor infusie.
French: • Comptabiliser toutes les poches de perfusion et vérifier, à l'aide de la fiche d'information du lot, que la date de péremption n'est pas dépassée, pour chaque poche.
Dutch: • Controleer aan de hand van het bijbehorende informatieblad van de batch of u alle infuuszakken heeft en of van elke infuuszak de uiterste houdbaarheidsdatum nog niet is bereikt.
French: Zynteglo est envoyé du site de fabrication au lieu de stockage du centre de perfusion dans un conteneur pour cryoconservation, qui peut contenir plusieurs cassettes métalliques destinés à un seul patient.
Dutch: Zynteglo wordt van de productie-eenheid naar de opslag van het infusiecentrum verzonden in een cryoverzenddoos, die meerdere metalen cassettes kan bevatten die voor één enkele patiënt zijn bedoeld.
French: Tous les patients qui ont atteint l'IT à un moment quelconque ont conservé l'IT au Mois 30, avec une durée de l'IT minimum de 21,2 mois et maximum de 56,3 mois (N = 11).
Dutch: Alle patiënten die op eender welk moment TI bereikten, waren nog steeds TI in maand 30 met een min, max duur van TI van 21,2+, 56,3+ maanden (N=11).
French: L'HbAT87Q est restée globalement stable jusqu'au Mois 24, avec une médiane (min, max) de 6,44 (1,1, 10,1) g/dl (N = 14, études HGB--204 et HGB--205), et tout au long du suivi à long terme dans le cadre de l'étude LTF-303, démontrant une intégration stable du gène βAT87Q-globine dans les CSH et une expression persistante du gène βAT87Q---globine dans les cellules de la lignée érythroïde.
Dutch: HbAT87Q bleef over het algemeen stabiel tot en met maand 24 met een mediaan (min, max) van 6,44 (1,1, 10,1) g/dl (N=14, HGB-204 en HGB-205) en gedurende langetermijnfollow-up in LTF-303, hetgeen een stabiele integratie aantoont van het gen voor βA-T87Q-globine in langdurige HSC's en een stabiele expressie van het gen voor βA-T87Q-globine in de cellen van de erytroïdlijn
French: • présence de liquide dans ou autour des poumons
Dutch: • vloeistof in of rond de long
French: Flutter cardiaque
Dutch: Cardiale flutter
French: Si une leucémie ou un lymphome est détecté chez n'importe quel patient ayant reçu Zynteglo, des échantillons de sang doivent être prélevés pour l'analyse des sites d'intégration.
Dutch: Als bij patiënten die Zynteglo hebben gekregen, leukemie of lymfoom wordt vastgesteld, dienen er bloedmonsters te worden afgenomen voor analyse van de integratiesite.
French: Nb de transfusions pré-traitement par an médiane (min, max)
Dutch: Transfusies per jaar vóór behandeling mediaan (min, max)
French: 85521 Ottobrunn Allemagne
Dutch: 85521 Ottobrunn Duitsland
French: Effets indésirables attribués à la mobilisation et à l'aphérèse Classe de systèmes d'organes (SOC) Très fréquent
Dutch: Tabel 1 Bijwerkingen toegeschreven aan de mobilisatie/aferese Systeem/orgaanklassen (SOC)
French: Les possibles contre-indications aux agents de mobilisation et à l'agent de conditionnement myéloablatif doivent être prises en compte.
Dutch: Contra-indicaties voor de mobilisatiemiddelen en het middel voor myeloablatieve conditionering, moeten in overweging worden genomen.
French: Aucun cas de mutagenèse insertionnelle médiée par un VLV ayant entraîné une oncogenèse n'a été rapporté.
Dutch: Er zijn geen meldingen van LVV (lentivirale vector)-gemedieerde insertionele mutagenese resulterend in oncogenese.
French: En fonction de l'agent de conditionnement myéloablatif administré, une prophylaxie des crises convulsives doit être envisagée (voir rubrique 5.1 pour la description du schéma prophylactique utilisé dans les études cliniques).
Dutch: Afhankelijk van het myeloablatieve conditioneringsmiddel dat wordt toegediend, dient profylaxe voor aanvallen overwogen te worden (zie rubriek 5.1 voor een beschrijving van het profylaxeregime gebruikt in klinische onderzoeken).
French: L'analyse des sites d'intégration des CSH post-greffe n'a montré aucune intégration préférentielle à proximité ou dans les gènes associés à une dominance clonale ou une leucémie, et aucun signe de dominance clonale n'a été observé.
Dutch: ISA van post-transplantatie beenmergcellen toonde geen voorkeursintegratie in de nabijheid van of in genen die klinisch geassocieerd zijn (voor gamma-retrovirale vectoren) met ofwel klonale dominantie ofwel leukemie, en werd er geen bewijs van klonale dominantie waargenomen.
French: PROPRIÉTÉS PHARMACOLOGIQUES 5.1 Propriétés pharmacodynamiques
Dutch: FARMACOLOGISCHE EIGENSCHAPPEN Farmacodynamische eigenschappen
French: • réponse inflammatoire à une infection avec faible nombre de globules blancs, peut engager le pronostic vital
Dutch: • levensbedreigende ontstekingsreactie op een infectie samen met een laag aantal witte bloedcellen
French: Par conséquent, pour les patients qui ont reçu Zynteglo, le dépistage du VIH ne doit pas se faire par PCR.
Dutch: Daarom dienen patiënten die Zynteglo hebben gekregen niet met een op PCR gebaseerde assay te worden gescreend voor HIV-infectie.
French: • Inspecter l'intégrité de chaque poche de perfusion avant la décongélation et la perfusion.
Dutch: • Elke infuuszak dient te worden gecontroleerd op eventuele beschadigingen vóór het ontdooien en de infusie.
French: o La marche à suivre pour signaler les effets indésirables.
Dutch: o Informatie over het melden van bijwerkingen.
French: Comment se présente Zynteglo et contenu de l'emballage extérieur
Dutch: Hoe ziet Zynteglo eruit en hoeveel zit er in een verpakking?
French: Études HGB-207 et HGB-212
Dutch: Studies HGB-207 en HGB-212
French: Pyrexie, état grippal, gêne thoracique, douleur thoracique, réaction au site d'injection, hémorragie au site d'insertion du cathéter, ecchymose au site d'insertion du cathéter, ecchymose au site d'injection, fatigue, douleur thoracique d'origine non cardiaque, douleur au site d'insertion du cathéter, douleur au site d'injection, douleur au site de ponction, douleur
Dutch: Pyrexie, griepachtige ziekte, ongemak op de borst, pijn op de borst, reactie op de toedieningsplaats, bloeding van de katheterplaats, blauwe plek op de katheterplaats, blauwe plek op de injectieplaats, vermoeidheid, niet-cardiale pijn op de borst, pijn aan de plek van de katheter, pijn aan de toedieningsplaats, pijn aan de injectieplaats, pijn
French: Ne pas recongeler après décongélation.
Dutch: Niet opnieuw invriezen na ontdooien.
French: Tous les patients qui ont atteint l'IT l'ont conservée, avec une durée minimum de 12,0 et maximum de 18,2 mois (N = 4).
Dutch: Alle patiënten die TI bereikten, behielden TI met een min, max duur van TI van 12,0+, 18,2+ maanden (N=4).
French: Troubles du rein et des voies urinaires
Dutch: Nier- en urinewegaandoeningen
French: MENTIONS DEVANT FIGURER SUR LA FICHE D'INFORMATION DU LOT, INCLUSE DANS CHAQUE COLIS POUR UN PATIENT
Dutch: GEGEVENS DIE BIJ ELKE ZENDING VOOR ÉÉN PATIËNT OP HET INFORMATIEBLAD VAN DE BATCH MOETEN WORDEN VERMELD
French: Maladie veino-occlusive hépatique, élévation de l'alanine aminotransférase, élévation de l'aspartate aminotransférase, élévation de la bilirubine sanguine
Dutch: Lever- en galaandoeningen Veno-occlusieve ziekte, verhoogde alanineaminotransferase, verhoogde aspartaataminotransferase, verhoogde bloedbilirubine
French: • Ce médicament contient des cellules sanguines humaines génétiquement modifiées.
Dutch: • Dit geneesmiddel bevat genetisch gemodificeerde menselijke bloedcellen.
French: • sécheresse des lèvres
Dutch: • droge lippen
French: Les mises en garde et précautions concernant les agents de mobilisation et l'agent de conditionnement myéloablatif doivent être respectées.
Dutch: De waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen voor de mobilisatiemiddelen en het middel voor myeloablatieve conditionering, moeten in overweging worden genomen.
French: Hypocalcémie, hypokaliémie, acidose métabolique, surcharge hydrique, rétention hydrique, hypomagnésémie, hyponatrémie, hypophosphatémie
Dutch: Hypocalciëmie, hypokaliëmie, metabole acidose, te veel vocht, vochtretentie, hypomagnesiëmie, hyponatriëmie, hypofosfatemie
French: Conserver la/les poche(s) de perfusion dans la/les cassette(s) métalliques(s).
Dutch: Bewaar de infuuszak(ken) in de metalen cassette(s).
French: L'Hb médiane (min, max) totale au Mois 6 chez les patients qui n'avaient pas reçu de transfusion au cours des 60 jours précédents était de 10,60 (7,6 ; 13,4) g/dl (N = 11).
Dutch: Het mediane (min, max) totale Hb in maand 6 voor patiënten die geen transfusie ontvingen in de voorafgaande 60 dagen was 10,60 (7,6; 13,4) g/dl (N=11).
French: o Un test sérologique négatif au VIH est nécessaire pour garantir l'acceptation du matériel d'aphérèse pour la fabrication de Zynteglo.
Dutch: o Er is een negatieve serologie voor HIV nodig om zeker te zijn van acceptatie van aferesemateriaal voor productie van Zynteglo.
French: • Vérifier que l'identité du patient correspond aux renseignements uniques d'identification du patient indiqués sur la/les poches(s) de perfusion de Zynteglo.
Dutch: • Bevestig dat de identiteit van de patiënt overeenkomt met de unieke patiëntidentificatie-informatie op het etiket van de Zynteglo-infuuszak(ken).
French: • modifications des valeurs de la chimie du sang, ce qui peut indiquer de faibles taux de calcium,
Dutch: • veranderingen in bloedchemie wat kan wijzen op laag calcium, laag kalium, laag magnesium,
French: Septicémie neutropénique, infection systémique, infection à staphylocoques, pneumonie, infection des voies respiratoires inférieures, infection urinaire, infection des muqueuses, cellulite, infection vaginale, éruption cutanée pustuleuse, folliculite, gingivite
Dutch: Neutropenische sepsis, systemische infectie, stafylokokkeninfectie, longontsteking, infectie van de onderste luchtwegen, urineweginfectie, slijmvliesinfectie, cellulitis, vaginale infectie, huiduitslag, folliculitis, tandvleesontsteking
French: Étude de sécurité post-autorisation non interventionnelle et d'efficacité postautorisation : afin de mieux caractériser et contextualiser la sécurité et l'efficacité à long terme de Zynteglo chez les patients âgés de 12 ans et plus, atteints de β-thalassémie dépendant des transfusions (TDT) qui ne sont pas porteurs du génotype β0/β0, le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché doit mener d'une étude basée sur les données issues d'un registre du médicament (REG-501) et soumettre les résultats, et doit utiliser les données de patients traités par transfusions et/ou de patients traités par G-CSH allogénique par donneur HLA-compatible issus d'un registre européen établi, comme groupe de comparaison.
Dutch: Studie naar de veiligheid uitgevoerd na verlening van de handelsvergunning waarbij het geneesmiddel wordt gebruikt zoals vastgesteld bij verlening van de handelsvergunning (Non-interventional post-authorisation safety study, PASS):Om de veiligheid en doeltreffendheid van Zynteglo op de lange termijn verder te karakteriseren en contextualiseren bij patiënten van 12 jaar en ouder met transfusie-afhankelijke β-thalassaemie (transfusion-dependent β-thalassaemia TDT), die geen β0/β0-genotype hebben, dient de vergunninghouder een onderzoek uit te voeren en de resultaten ervan in te dienen, gebaseerd op gegevens van een productregister (REG-501) en de gegevens over patiënten behandeld met transfusies en/of patiënten behandeld met (HLA)-compatibele gerelateerde HSC van een gevestigd Europees register als vergelijkingsgroep.
French: Il est recommandé de réaliser une biopsie hépatique chez les patients dont les résultats d'IRM montrent une concentration hépatique en fer ≥ 15 mg/g de foie sec, pour une évaluation plus approfondie.
Dutch: Het verdient aanbeveling dat patiënten met MRI-resultaten die een ijzergehalte van de lever van ≥15 mg/g aantonen, een leverbiopsie ondergaan voor verdere evaluatie.
French: Un test sérologique négatif au VIH est nécessaire pour garantir l'acceptation du matériel d'aphérèse pour la fabrication de Zynteglo.
Dutch: Een negatieve serologietest voor HIV is nodig om zeker te zijn van acceptatie van aferesemateriaal voor de productie van Zynteglo.
French: Un conditionnement myéloablatif complet doit débuter avant la perfusion de Zynteglo (voir rubrique 5.1 pour la description du schéma myéloablatif utilisé dans les essais cliniques).
Dutch: Voorafgaand aan de Zynteglo-infusie moet er een volledige myeloablatieve conditionering worden uitgevoerd (zie rubriek 5.1 voor een beschrijving van het myeloablatieve regime gebruikt in klinische onderzoeken).
French: La dose minimale recommandée de Zynteglo est de 5,0 × 106 cellules CD34+/kg.
Dutch: De minimale aanbevolen dosis van Zynteglo is 5,0 × 106 CD34+-cellen/kg.
French: Le temps médian (min, max) entre la perfusion de Zynteglo et la dernière transfusion de GR était de 0,95 (0,5, 1,1) mois.
Dutch: De mediane (min, max) tijd tot de laatste erytrocytentransfusie was 0,95 (0,5, 1,1) maanden na de Zynteglo-infusie.
French: Début du traitement par Zynteglo
Dutch: Start van behandeling met Zynteglo
French: Troubles respiratoires, thoraciques et médiastinales
Dutch: Ademhalingsstelsel-, borstkas- en mediastinumaandoeningen
French: L'Hb médiane (min, max) totale au Mois 6 chez les patients qui n'avaient pas reçu de transfusions au cours des 60 jours précédents était de 11,90 (8,4, 13,3) g/dl (N = 11).
Dutch: Het mediane (min, max) totale Hb in maand 6 voor patiënten die geen transfusie ontvingen in de voorafgaande 60 dagen was 11,90 (8,4; 13,3) g/dl (N=11).
French: Effets indésirables très fréquents (pouvant toucher plus de 1 personne sur 10)
Dutch: Zeer vaak voorkomende bijwerkingen (komen voor bij meer dan 1 op de 10 gebruikers)
French: (ml/kg/an) médiane (min, max)
Dutch: (ml/kg/jaar) mediaan (min, max)
French: • température corporelle basse
Dutch: • lage lichaamstemperatuur
French: Un test d‘immortalisation in vitro (IMIV) réalisé avec des cellules de moelle osseuse de souris transduites par le vecteur lentiviral BB305 a montré un potentiel mutagène minime.
Dutch: Een in vitro uitgevoerde immortalisatie (IVIM)-assay uitgevoerd met BB305-LVV-getransduceerde beenmergcellen van muizen toonde een minimaal mutageen potentieel aan (Fitness score ≈ 0,1×10-4).
French: E-mail : medinfo@bluebirdbio.com
Dutch: Nederland e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
French: Tous les patients atteints de TDT avec un génotype non-β0/β0, qui ont reçu Zynteglo avec au moins 3 mois de suivi, ont produit de l'HbAT87Q (N = 10, HGB-204 ; N = 4, HGB--205 ; N = 14, HGB-207 ; N = 1, HGB--212).
Dutch: Alle patiënten met TDT met een non-β0/β0 genotype die Zynteglo kregen met ten minste 3 maanden follow-up, produceerden HbAT87Q (N=10, HGB-204, N=4, HGB-205, N=14, HGB-207, N=1, HGB-212).
French: Si plusieurs poches de perfusion sont fournies, administrer chaque poche de perfusion intégralement avant de procéder à la décongélation et à la perfusion de la poche suivante.
Dutch: Als er meer dan één infuuszak wordt geleverd, dient elke infuuszak volledig te zijn toegediend alvorens de volgende zak te ontdooien en te infunderen.
French: Les patients avaient une HbAT87Q médiane (min, max) à 6 mois de 4,90 (1,0; 9,6) g/dl dans les études de phase 1/2 (N = 14, études HGB--204 et HGB--205) et de 9,49 (3,4; 10,6) g/dl dans l'étude de phase 3 en cours (N = 11, HGB--207).
Dutch: Patiënten hadden bij maand 6 mediaan (min, max) een HbAT87Q van 4,90 (1,0, 9,6) g/dl in de fase 1/2-studies (N=14, HGB-204 en HGB-205) en 9,49 (3,4, 10,6) g/dl in de lopende fase 3-studies (N=11, HGB-207).
French: Nom et adresse du (des) fabricant(s) de la (des) substance(s) active(s) d'origine biologique apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Dutch: Naam en adres van de fabrikant(en) van de biologisch werkzame stof(fen) apceth Biopharma GmbH
French: Le nombre cible minimum de cellules CD34+ à prélever est de 12 × 106 cellules CD34+/kg.
Dutch: De richtwaarde voor het minimum aantal CD34+-cellen dat moet worden verzameld, is 12 × 106 CD34+-cellen/kg.
French: - vous êtes allergique à l'un des composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6) - vous êtes enceinte ou vous allaitez - vous avez déjà reçu une thérapie génique par vos cellules souches sanguines
Dutch: - U bent zwanger of geeft borstvoeding - U heeft eerder gentherapie van uw bloedstamcellen gehad