FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Dutch: Strimvelis moet met voorzichtigheid worden gebruikt bij patiënten ouder dan 6 jaar en 1 maand en jonger dan 6 maanden, aangezien er geen gegevens zijn uit klinische onderzoeken in die leeftijdsgroepen.
Icelandic: Strimvelis á að nota með varúð hjá sjúklingum eldri en 6 ára og 1 mánaða og yngri en 6 mánaða þar sem upplýsingar úr klínískum rannsóknum fyrir þennan aldur liggja ekki fyrir.
Dutch: 3 dagen en 2 dagen voor de behandeling
Icelandic: 3 dögum og 2 dögum fyrir meðferð
Dutch: Dit geneesmiddel bevat 0,15 mmol natrium per ml (zie rubriek 4.4).
Icelandic: Lyfið inniheldur 0,15 mmól natríum í ml (sjá kafla 4.4).
Dutch: • het reservemonster, ten minste 3 weken ervoor.
Icelandic: • varasýni, minnst 3 vikum áður.
Dutch: Ouderen Strimvelis is niet bestemd voor gebruik bij patiënten >65 jaar en is niet onderzocht bij deze leeftijdsgroep.
Icelandic: Aldraðir Strimvelis er ekki ætlað sjúklingum >65 ára og hefur ekki verið rannsakað hjá þeim aldurshóp.
Dutch: In dergelijke gevallen geeft de arts u (of uw kind) vervangende stamcellen, waarbij het reservemonster wordt gebruikt dat is afgenomen en bewaard voor de behandeling werd gestart (zie ook rubriek 3, Hoe wordt dit middel gegeven?
Icelandic: Í þeim tilvikum gefur læknirinn þér (eða barninu) uppbótarstofnfrumur með því að nota varafrumur sem var safnað og geymdar þar til byrjað var á meðferðinni (sjá einnig kafla 3, Hvernig Strimvelis er gefið).
Dutch: Oudere patiënten zijn over het algemeen minder in staat om grote aantallen CD34+-cellen te doneren, wat kan inhouden dat oudere patiënten niet behandeld kunnen worden.
Icelandic: Yfirleitt eru eldri sjúklingar ekki eins færir um að gefa mikinn fjölda CD34+ frumna sem getur þýtt að ekki er hægt að meðhöndla eldri sjúklinga.
Dutch: Strimvelis mag slechts eenmaal worden toegediend.
Icelandic: Strimvelis á aðeins að gefa einu sinni.
Dutch: Er wordt misschien een antihistaminicum gegeven om de kans kleiner te maken dat u reageert op de infusie
Icelandic: Hugsanlega er andhistamín gefið til þess að minnka líkur á að þú fáir viðbrögð við innrennslinu
Dutch: Zeer vaak voorkomende bijwerkingen Deze kunnen voorkomen bij meer dan 1 op de 10 personen:
Icelandic: Geta komið fyrir hjá fleiri en 1 af hverjum 10 einstaklingum:
Dutch: Het definitieve klinische onderzoeksrapport moet worden ingediend nadat de 50e patiënt zijn 15jarige followupafspraak heeft gehad; Q4 2037.
Icelandic: Endanlega skýrslu klínískrar rannsóknar á að leggja fram eftir að 50. sjúklingurinn hefur farið í 15 ára eftirfylgniheimsókn, í 4. ársfjórðungi 2037.
Dutch: Frequentie ernstige infecties per persoon-jaar aan observatie (95% betrouwbaarheidsinterval)
Icelandic: Tíðni alvarlegra sýkinga á hvert einstaklingsár athugunar (95% öryggisbil)
Dutch: Te nemen voorzorgsmaatregelen voorafgaand aan het hanteren of toedienen van het geneesmiddel
Icelandic: Varúðarráðstafanir áður en lyfið er meðhöndlað og gefið
Dutch: Dit monster wordt gebruikt om Strimvelis te maken door een nieuw gen in de cellen te plaatsen
Icelandic: Það er notað til þess að búa til Strimvelis með því að setja nýtt gen inn í frumurnar.
Dutch: Voordat Strimvelis wordt gemaakt voert de arts testen uit om zeker te weten dat u (of uw kind) bepaalde infecties niet heeft (zie rubriek 2).
Icelandic: Áður en Strimvelis er búið til gerir læknirinn próf til þess að ganga úr skugga um hvort þú (eða barnið) sért með ákveðnar sýkingar (sjá kafla 2).
Dutch: Bij deze aandoening beschermt het immuunsysteem het lichaam niet goed tegen infecties.
Icelandic: Við þennan sjúkdóm starfar ónæmiskerfið ekki nægilega vel til að verja líkamann gegn sýkingum.
Dutch: Patiënt 8 trok zich terug uit het onderzoek vóór het bezoek na 3 jaar, en had daarom geen gegevens voor T-lymfocyten en dAXP.
Icelandic: Sjúklingur 8 hætti í rannsókninni áður en að þriggja ára eftirliti kom og því voru engar upplýsingar um T-eitilfrumur og dAXP.
Dutch: • als het geneesmiddel besmet is geraakt toen het werd gemaakt
Icelandic: ef lyfið hefur mengast þegar það var búið til
Dutch: De mediane waarden 3 jaar na de gentherapie lagen onder het normale bereik.
Icelandic: Miðgildi þremur árum eftir genameðferð var undir eðlilegu gildi.
Dutch: x 106 WIJZE VAN GEBRUIK EN TOEDIENINGSWEG(EN) Lees voor het gebruik de bijsluiter.
Icelandic: x 106 AÐFERÐ VIÐ LYFJAGJÖF OG ÍKOMULEIÐ(IR)
Dutch: U mag geen Strimvelis krijgen als u zwanger bent.
Icelandic: Þú átt ekki að fá Strimvelis ef þú ert með barn á brjósti.
Dutch: Het kan alleen worden gegeven in een gespecialiseerd ziekenhuis en door een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met ADA-SCID en het gebruik van dit soort geneesmiddelen.
Icelandic: Eingöngu er hægt að gefa það á sérhæfðu sjúkrahúsi og af lækni með reynslu í meðferð sjúklinga með ADA-SCID og með reynslu af notkun þessarar tegundar lyfs.
Dutch: Mensen met ADA-SCID kunnen niet genoeg van een enzym dat adenosinedeaminase (ADA) heet aanmaken, omdat het gen dat het produceert, defect is.
Icelandic: Þeir sem eru með ADA-SCID geta ekki framleitt nægilegt magn af ensími sem kallað er adenosín deamínasi (ADA) þar sem genið sem framleiðir það er gallað.
Dutch: Daarnaast werden de bijwerkingen in de tabel die met een allergie te maken hadden vooral gemeld tijdens de follow-upperiode van 3 maanden tot 3 jaar.
Icelandic: Auk þess var aðallega greint frá ofnæmistengdum aukaverkunum í töflunni á þriggja mánaða til þriggja ára eftirfylgnitímabilinu.
Dutch: De arts neemt twee monsters beenmergstamcellen af voorafgaand aan de geplande behandeling:
Icelandic: Tveimur sýnum er safnað Læknirinn safnar tveimur sýnum af stofnfrumum úr beinmerg fyrir áætlaða meðferð:
Dutch: Het merendeel van de muizen vertoonde aan het eind van het onderzoek een reconstitutie van het hematopoëtische systeem.
Icelandic: Hjá flestum músanna varð enduruppbygging á blóðmyndandi kerfinu í lok rannsóknarinnar.
Dutch: De toedieningstijd bedraagt ongeveer 20 minuten (zie rubriek 6.6).
Icelandic: Lyfjagjöfin tekur u.þ.b. 20 mínútur (sjá kafla 6.6).
Dutch: ADA-activiteit bleef verhoogd gedurende de gehele follow-upperiode van 3 jaar.
Icelandic: Aukning ADA var viðvarandi allt eftirfylgnitímabilið sem stóð í 3 ár.
Dutch: Als uit de testen blijkt dat er iets is dat mogelijk schadelijk is voor u (of uw kind), behandelt de arts u zoals nodig.
Icelandic: Ef eitthvað kemur í ljós í prófunum sem getur haft áhrif á þig (eða barnið) færðu meðferð eins og við á.
Dutch: Ongeveer 4 tot 5 dagen voor de behandeling
Icelandic: Um 4 til 5 dögum fyrir meðferð
Dutch: Strimvelis is uitsluitend bestemd voor autoloog gebruik (zie rubriek 4.4).
Icelandic: Strimvelis er eingöngu ætlað til samgena notkunar (sjá kafla 4.4).
Dutch: Overleving zonder ingrepen in deze populatie in het hoofdonderzoek (gedefinieerd als overleving waarvoor herintroductie op de lange termijn (≥3 maanden) van PEG-ADA of een stamceltransplantatie niet vereist is) was 92% (11/12 patiënten) (82% (14/17 patiënten) voor de geïntegreerde populatie).
Icelandic: Lifun án inngrips hjá sjúklingum í lykilrannsókninni (skilgreint sem lifun án þess að þörf væru á langtíma (≥3 mánaða) endurtekinni meðferð með PEG-ADA eða stofnígræðslu) var 92% (11/12 sjúklingar) (82% (14/17 sjúklingar) í samþættu greiningunni).
Dutch: Voorbereiding op de behandeling
Icelandic: Undirbúningur fyrir meðferð
Dutch: Een aantal patiënten moest langdurige enzymsubstitutietherapie hervatten en/of een stamceltransplantatie ondergaan (zie rubriek 5.1).
Icelandic: Nokkrir sjúklingar hafa þurft að byrja aftur á langtímaensímuppbótarmeðferð og/eða gangast undir stofnfrumuígræðslu (sjá kafla 5.1).
Dutch: Patiënt 10 had geen baselinewaarde voor T-lymfocyten.
Icelandic: Hjá sjúklingi 10 var ekkert upphafsgildi fyrir T-eitilfrumur.
Dutch: ID patiënt:
Icelandic: Auðkenni sjúklings:
Dutch: Aantal infuuszakken:
Icelandic: Fjöldi innrennslispoka:
Dutch: In totaal werden 18 patiënten met ADA-SCID behandeld met Strimvelis als onderdeel van een open-label hoofdonderzoek (AD1115611; N=12), twee vroege open-label pilotonderzoeken (AD1117054/AD1117056; N=3) en een ‘compassionate use'-programma (AD1117064; N=3).
Icelandic: 18 sjúklingar með ADA-SCID meðferð með Strimvelis sem hluta af opinni lykilrannsókn (AD1115611; N=12), í tveimur opnum forkönnunum sem gerðar voru snemma (AD1117054/AD1117056; N=3) og í áætlun um notkun í sérstökum tilvikum (compassionate use program) (AD1117064; N=3).
Dutch: - U krijgt van uw arts een patiëntenwaarschuwingskaart.
Icelandic: 4. - Læknirinn afhendir þér öryggiskort fyrir sjúkling.
Dutch: Dit is niet waargenomen bij patiënten die met Strimvelis werden behandeld; uw arts heeft echter wel het advies gekregen om bij de follow-up op lange termijn u (of uw kind) te controleren op eventuele tekenen van leukemie.
Icelandic: Þetta hefur ekki komið fram hjá sjúklingum sem hafa fengið Strimvelis, við langtímaeftirfylgni er lækninum þó ráðlagt að fylgjast með þér (eða barninu) með tilliti til vísbendinga um hvítblæði.
Dutch: Strimvelis kan alleen worden gemaakt als de arts genoeg van het juiste soort cellen kan afnemen uit het eigen beenmerg van de patiënt.
Icelandic: Aðeins er hægt að búa Strimvelis til ef læknirinn getur safnað nægilegu magni af réttri tegund frumna úr beinberg sjúklingsins.
Dutch: In klinische onderzoeken naar gentherapie voor andere ziekten (niet ADA-SCID) ontwikkelde een aantal patiënten leukemie of andere vormen van kanker in het bloed.
Icelandic: Í klínískum rannsóknum með genameðferð vegna annarra sjúkdóma (ekki ADA-SCID) hafa nokkrir sjúklingar fengið hvítblæði eða annað blóðkrabbamein.
Dutch: De plasmaconcentraties van busulfan moeten worden gemeten na de eerste dosis van elke dag, via opeenvolgende bloedafname, gebruikmakend van een geschikte methode.
Icelandic: Plasmaþéttni busulfans á að mæla eftir fyrsta skammt dag hvern með lotubundnum blóðprófum með viðeigandi aðferð.
Dutch: Er zijn gevallen waarin behandeling met Strimvelis niet succesvol is geweest.
Icelandic: Komið hafa upp tilvik þar sem meðferð með Strimvelis hefur ekki borið árangur.
Dutch: T-lymfocyten (x106/l) n mediaan (bereik) % proefpersonen met veneuze RBC dAXP <100 nmol/ml na Strimvelisd n
Icelandic: T-eitilfrumur (x106/l) n miðgildi (á bilinu) % sjúklinga með bláæðar RBC dAXP <100 nmól/ml eftir Strimvelisd n
Dutch: Als het product minder dan 2 miljoen CD34+-cellen/kg bevat, moet de behandelend arts beslissen om al dan niet door te gaan met de toediening, op basis van een individuele beoordeling van de voordelen en risico's.
Icelandic: Ef lyfið inniheldur minna en 2 milljón CD34+ frumur/kg á læknirinn sem sér um meðferðina að ákveða hvort halda eigi áfram lyfjagjöf byggt á einstaklingsbundnu mati á ávinningi og áhættu.
Dutch: Deze moet ten minste 3 weken voor de behandeling met Strimvelis bij de patiënt worden geoogst.
Icelandic: Honum á að ná frá sjúklingnum a.m.k. 3 vikum fyrir meðferð með Strimvelis.
Dutch: 67% (12 van de 18) van de patiënten die met Strimvelis werden behandeld hadden ofwel autoantistoffen of andere symptomen (bijv. auto-immunotrombocytopenie, auto-immuunaplastische anemie, auto-immuunhepatitis en het syndroom van Guillain-Barré) (zie rubriek 4.8).
Icelandic: Af þeim sjúklingum sem fengu Stimvelis voru 67% (12 af 18) annaðhvort með sjálfsnæmismótefni eða önnur einkenni (t.d. sjálfsnæmisblóðflagnafæð, sjálfsnæmisvanmyndunarblóðleysi, sjálfsnæmislifrarbólga og Guillain-Barré heilkenni) (sjá kafla 4.8).
Dutch: Gezien de kleine patiëntenpopulatie en de grootte van de cohorten, bieden de bijwerkingen in de tabel geen volledig overzicht van de aard en frequentie van deze bijwerkingen.
Icelandic: Vegna fárra sjúklinga og smæðar hópa gefa aukaverkanirnar í töflunni ekki rétta mynd af eðli og tíðni þessara aukaverkana.
Dutch: Er werd een 4-maanden durend onderzoek naar biologische distributie uitgevoerd bij muizen.
Icelandic: Fjögurra mánaða lífdreifirannsókn var gerð á músum.
Dutch: Om de langetermijngegevens van de veiligheid en werkzaamheid van de Strimvelis gentherapie te onderzoeken zal de vergunninghouder een onderzoek uitvoeren en de resultaten indienen van een prospectief, follow-up (FU) langetermijnonderzoek zonder interventie waarbij de gegevens worden gebruikt uit een register van patiënten met ernstige gecombineerde immuundeficiëntie als gevolg van adenosinedeaminasedeficiëntie (ADA-SCID) die behandeld zijn met Strimvelis.
Icelandic: Til þess að rannsaka langtíma öryggi og verkun Strimvelis genameðferðar verður markaðsleyfishafi að framkvæma og leggja fram niðurstöður úr langtíma framvirkri eftirfylgnirannsókn án inngrips með niðurstöðum úr skrám sjúklinga með ADA-SCID (adenosine deaminase severe combined immunodeficiency) sem hafa fengið meðferð með Strimvelis.
Dutch: Positief voor antineutrofielencytoplasmaantistoffen (ANCA), positief voor antistoffen tegen glad spierweefsel aBijwerkingen waarvan gedacht wordt dat ze mogelijk verband houden met de voorbereiding met busulfan
Icelandic: ANCA jákvæðar (antineutrophilic cytoplasmic antibody positive), sléttvöðva mótefnisjákvæðar aAukaverkanir sem hugsanlega tengjast undirbúningsmeðferð með busulfani
Dutch: Neem contact op met uw arts of verpleegkundige voordat u (of uw kind) dit middel krijgt.
Icelandic: Talaðu við lækninn eða hjúkrunarfræðing áður en þú (eða barnið) færð lyfið.
Dutch: In geval van een gebrek aan respons wordt aanbevolen andere ADA-SCID-behandelingen te introduceren, onder de supervisie van een arts.
Icelandic: Við skort á svörun er mælt með öðrum ADA-SCID meðferðum undir eftirliti læknis.
Dutch: De gebruikte frequentiecategorieën zijn:
Icelandic: Tíðnin sem notuð er:
Dutch: Inbrengen van een nieuw gen in het DNA kan leukemie veroorzaken.
Icelandic: Innsetning nýs gens í DNA getur valdið hvítblæði.
Dutch: Na kennisgeving moet de behandelend arts mogelijk het behandelprogramma van de patiënt dienovereenkomstig wijzigen (d.w.z. in voorkomende gevallen staken van de voorbereiding met busulfan en/of toedienen van de back-upbehandeling met stamcellen).
Icelandic: Þegar það er orðið ljóst getur læknirinn sem sér um meðferðina þurft að breyta meðferðaráætlun sjúklings í samræmi við það (þ.e. hætta meðferð með busulfani og/eða gefa varastofnfrumur ef við á).
Dutch: De mediane percentages genetisch gemodificeerde cellen in het perifere bloed na één jaar en 3 jaar na de behandeling waren respectievelijk 28% (bereik 6%-92%) en 30% (bereik 8%-101%) voor CD19+ en 73% (bereik 20%-100%) en 67% (bereik 39%-82%) voor CD3+-cellen.
Icelandic: Miðgildi hlutfalls erfðabreyttra frumna í útæðablóði annars vegar einu ári eftir meðferð og hins vegar þremur árum eftir meðferð er 28% (á bilinu 6%-92%) og 30% (á bilinu 8%-101%) fyrir CD19+frumur og 73% (á bilinu 20%-100%) og 67% (á bilinu 39%-82%) fyrir CD3+ frumur.
Dutch: Retrovirale insertielocaties (retroviral insertion sites, RIS) zijn gevonden direct naast of binnen CCND2 en LMO2 en er bestaat een mogelijk risico op leukemische transformatie na behandeling met Strimvelis.
Icelandic: Innsetningastaðir retróveiru hafa greinst hjá eða innan í CCND2 og LMO2 og hugsanleg hætta er á umbreytingu í hvítblæði eftir meðferð með Strimvelis.
Dutch: Strimvelis wordt speciaal gemaakt van de eigen cellen van de patiënt.
Icelandic: Strimvelis er gert sérstaklega úr frumum sjúklingsins.
Dutch: Na behandeling
Icelandic: Eftir meðferð
Dutch: Als u zwanger zou kunnen worden, moet u een barrièremiddel (zoals een condoom) als anticonceptiemethode gebruiken tijdens de behandeling en gedurende ten minste 6 maanden daarna.
Icelandic: Ef þú getur orðið þunguð þarftu að nota getnaðarvörn eins og t.d. smokka meðan á meðferð stendur og í minnst 6 mánuði eftir að henni lýkur.
Dutch: Strimvelis is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met ernstige gecombineerde immuundeficiëntie als gevolg van adenosinedeaminasedeficiëntie (ADA-SCID), voor wie geen geschikte verwante stamceldonor die humaan leukocytenantigeen- (HLA-)compatibel is, beschikbaar is (zie rubriek 4.2 en 4.4).
Icelandic: Strimvelis er ætlað til meðferðar á sjúklingum með alvarlegan samsettan ónæmisbrest vegna adenosindeaminasaskorts (ADA-SCID) þegar HLA (human leukocyte antigen) stofnfrumugjafi við hæfi er ekki tiltækur (sjá kafla 4.2 og 4.4).
Dutch: Bij de patiënten die in het hoofdonderzoek werden behandeld, nam het percentage ernstige infecties af gedurende de gehele follow-upperiode (tabel 2).
Icelandic: Hjá sjúklingum sem fengu meðferð í í lykilrannsókninni dró úr tíðni alvarlegra sýkinga allt eftirfylgnitímabilið (tafla 2).
Dutch: Vier proefpersonen hadden eerder een niet-geslaagde stamceltransplantatie ondergaan van een haplo-identieke donor en 15 van de 18 proefpersonen hadden eerder een enzymsubstitutietherapie ondergaan met door polyethyleenglycol gemodificeerde adenosinedeaminase (PEG-ADA) van runderen.
Icelandic: Fjórir sjúklingar höfðu áður gengist undir stofnfrumuígræðslu frá gjafa með sömu setröð (haploidentical) sem bar ekki árangur og 15 af 18 sjúklingum höfðu áður fengið uppbótarensímmeðferð með PEG-ADA (polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase).
Dutch: De patiënt moet in staat zijn voldoende CD34+-cellen af te staan om te komen tot het minimum van 4 miljoen gezuiverde CD34+-cellen/kg, die nodig zijn voor de productie van Strimvelis.
Icelandic: Sjúklingurinn verður að vera fær um að gefa fullnægjandi magn CD34+ frumna til að hægt sé að ná minnst 4 milljónum hreinsaðra CD34+ frumur/kg sem er nauðsynlegt fyrir framleiðslu Strimvelis.
Dutch: 6 uur.
Icelandic: 6 klst.
Dutch: Geschiedenis van eerdere gentherapie.
Icelandic: Saga um fyrri genameðferð
Dutch: Een geslaagde aanmaak van T-cellen na Strimvelis wordt waarschijnlijk ook beïnvloed door de resterende thymusfunctie die verzwakt kan raken bij oudere kinderen.
Icelandic: Einnig er líklegt að T frumur sem hafa myndast eftir Strimvelis verði fyrir áhrifum hóstakirtils þegar einhver starfsemi kirtilsins er enn til staðar en hún getur verið skert hjá eldri börnum.
Dutch: • daling van het aantal rode of witte bloedcellen (anemie, neutropenie)*
Icelandic: • fækkun rauðra eða hvítra blóðkorna (blóðleysi, daufkyrningafæð)*
Dutch: Naam en adres van de fabrikant verantwoordelijk voor vrijgifte MolMed SpA
Icelandic: Heiti og heimilisfang framleiðenda sem eru ábyrgir fyrir lokasamþykkt MolMed SpA
Dutch: Dit geneesmiddel bevat ongeveer 3,5 mg natrium per milliliter.
Icelandic: Þetta lyf inniheldur um það bil 3,5 mg natríum í ml.
Dutch: De aard van Strimvelis is zodanig dat conventioneel onderzoek op het gebied van farmacokinetiek, absorptie, distributie, metabolisme en eliminatie niet van toepassing is.
Icelandic: Strimvelis er þess eðlis að hefðbundnar rannsóknir á lyfjahvörfum, frásogi, dreifingu, umbroti og brotthvarfi eiga ekki við.
Dutch: Periode (in jaar) Niet van toepassing
Icelandic: Tímabil (ár)
Dutch: Binnen elke frequentiegroep worden de bijwerkingen weergegeven op volgorde van afnemende ernst.
Icelandic: Innan hvers tíðniflokks eru aukaverkanir taldar upp eftir minnkandi alvarleika.
Dutch: Dit komt doordat Strimvelis een product voor gentherapie is.
Icelandic: Það er vegna þess að Strimvelis er lyf til genameðferðar.
Dutch: Alle patiënten werden op de gentherapie voorbereid met busulfan, waarbij de meesten intraveneus een totale dosis van 4 mg/kg kregen gedurende 2 opeenvolgende dagen voorafgaand aan de infusie met CD34+.
Icelandic: Allir sjúklingarnir fengu undirbúningsmeðferð með busulfani fyrir genameðferð, þar sem flestir fengu heildarskammt sem var 4 mg/kg í bláæð 2 daga í röð fyrir CD34+ innrennsli.
Dutch: Werkbladen en materialen die mogelijk in contact zijn gekomen met Strimvelis moeten ontsmet worden met een geschikt desinfecterend middel.
Icelandic: Vinnusvæði og efni sem getur komist í snertingu við Strimvelis verður að afmenga með viðeigandi sótthreinsiefni.
Dutch: Strimvelis wordt gebruikt voor de behandeling van een ernstige aandoening, ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency [ernstige gecombineerde immuundeficiëntie als gevolg van adenosinedeaminasedeficiëntie]).
Icelandic: Strimvelis er notað við alvarlegum sjúkdómi sem kallaður er ADA-SCID (Adenosine DeaminaseSevere Combined Immune Deficiency).
Dutch: Strimvelis wordt rechtstreeks vervoerd naar de medische instelling waar de infusie wordt toegediend.
Icelandic: Strimvelis er flutt beint á sjúkrahúsið þar sem innrennslið er gefið.
Dutch: • rode of paarse stippen op de huid, bloedingen onder de huid (immune trombocytopenische purpura)
Icelandic: rauðir eða fjólubláir blettir á húð, blæðing undir húð (ónæmis blóðflagnafæðarpurpuri)
Dutch: B-celfunctie: alle 12 proefpersonen die in het hoofdonderzoek werden behandeld, kregen bij screening een behandeling met IVIG en 7 personen (58%) waren gestopt met het gebruik van IVIG tijdens de follow-up van 0-3 jaar na gentherapie.
Icelandic: Allir 12 sjúklingarnir sem fengu meðferð í lykilrannsókninni fengu IVIG meðferð þegar skimun var gerð og 7 (58%) höfðu hætt notkun IVIG við 0-3 ára eftirfylgni eftir genameðferð.
Dutch: Strimvelis wordt speciaal voor elke patiënt gemaakt, waarbij de eigen beenmergcellen van de patiënt worden gebruikt.
Icelandic: Strimvelis er gert sérstaklega fyrir hvern sjúkling þar sem frumur úr beinmerg sjúklings eru notaðar.
Dutch: Een overlevingspercentage van 100% werd gezien voor alle 12 personen die in het hoofdonderzoek werden behandeld en ook voor de 18 proefpersonen in de geïntegreerde analyse, met een mediane follow-upduur van ongeveer 7 jaar.
Icelandic: 100% lifun kom í ljós hjá öllum 12 sjúklingunum sem fengu meðferð í lykilrannsókninni og einnig hjá 18 sjúklingum í samþættu greiningunni þar sem miðgildistími eftirfylgni var u.þ.b. 7 ár.
Dutch: Onderzoeken beoordeelden het gebruik van Strimvelis in een bereik van 0,9 miljoen-18,2 miljoen CD34+-cellen/kg.
Icelandic: Í rannsóknunum var notkun Strimvelis metin á bilinu of 0,9 milljón18,2 milljón CD34+ frumur/kg.
Dutch: Een andere proefpersoon had een kortdurende PEG-ADA-behandeling nodig, vanwege een auto-immune bijwerking (zie rubriek 4.4).
Icelandic: Annar sjúklingur þurfti tímabundna PEG-ADA gjöf vegna tilkomu sjálfsnæmis (sjá kafla 4.4).
Dutch: • als er niet voldoende van het juiste type cellen waren om het geneesmiddel te maken
Icelandic: ef nægjanlegt magn af réttri frumutegund var ekki tiltækt til þess að búa lyfið til
Dutch: Patiënten die behandeld worden met Strimvelis mogen nooit meer bloed, organen, weefsels of cellen voor transplantatie doneren.
Icelandic: Sjúklingar sem hafa fengið meðferð með Strimvelis eiga ekki að gefa blóð, líffæri, vefi og frumur til ígræðslu um ókomna tíð.
Dutch: Strimvelis is een troebele tot heldere, kleurloze tot roze dispersie van cellen voor infusie die wordt geleverd in een of meer infuuszakken.
Icelandic: Strimvelis er skýjuð til tær, litlaus til bleik ördreifa með frumum til innrennslis sem kemur í einum eða fleiri innrennslispokum.
Dutch: Patiënten die werden behandeld in het hoofdonderzoek De werkzaamheid van Strimvelis werd beoordeeld in een prospectief, open-labelonderzoek van 3 jaar bij kinderen die geen broer of zus hadden die een HLA-geschikte stamceldonor was en die niet afdoende reageerden op PEG-ADA, dit niet verdroegen of er geen toegang toe hadden.
Icelandic: Verkun Strimvelis var metin í þriggja ára opinni, framvirkri rannsókn hjá börnum sem áttu ekki systkin með HLA við hæfi sem gat verið stofnfrumugjafi og annaðhvort svöruðu ekki PEG-ADA nægilega eða voru með óþol eða höfðu ekki aðgang að því.
Dutch: Strimvelis is uitsluitend bedoeld voor autoloog gebruik en mag nooit worden toegediend aan een andere patiënt dan de oorspronkelijke CD34+-celdonor.
Icelandic: Strimvelis er eingöngu ætlað til samgena notkunar og á aldrei að gefa öðrum en upprunalegum CD34+ frumugjafa.
Dutch: Er zijn echter vectorinserties gemeld in chromosomale gebieden die eerder werden geassocieerd met leukemie in vergelijkbare onderzoeken naar gentherapie bij het syndroom van Wiskott-Aldrich, X-SCID en chronische granulomateuze ziekte.
Icelandic: Hins vegar hefur verið staðfest að innsetning genaferju á litningasvæði hafi áður tengst hvítblæði í sambærilegum rannsóknum á genameðferð við Wiskott Aldrich heilkenni, X-SCID og ættgengu hnúðageri (chronic granulomatous disease).