FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: In 13/29 (45%) subjects receiving bilateral administrations, Luxturna vector DNA sequences were detected in tear samples; most of these subjects were negative after the day 1 post-injection visit, however, four of these subjects had positive tear samples beyond the first day, one subject up to day 14 post-second eye injection.
Italian: In 13/29 (45%) soggetti che hanno ricevuto somministrazioni bilaterali, sono state rilevate sequenze di DNA vettoriale di Luxturna in campioni di lacrime; la maggior parte di questi soggetti è risultata negativa dopo la visita postiniezione del giorno 1, tuttavia, quattro di questi soggetti hanno avuto campioni di lacrime positivi oltre il primo giorno, un soggetto fino a 14 giorni dopo il trattamento del secondo occhio.
English: This ability depends on the subject's visual acuity, visual field and the extent of nyctalopia (decreased ability to perceive and/or see in dim light), each of which are functions specifically affected by the retinal disease associated with RPE65 mutations.
Italian: Questa abilità dipende dall'acuità visiva del soggetto, dal campo visivo e dal grado di nictalopia (ridotta capacità di percepire e/o vedere in penombra), ognuna delle quali è una funzione specificatamente influenzata dal disturbo retinico associato alle mutazioni di RPE65.
English: Table 2 Adverse reactions related to voretigene neparvovec
Italian: Tabella 2 Reazioni avverse correlate a voretigene neparvovec
English: 1.7 mL extractable volume
Italian: 1,7 mL di volume estraibile
English: Symptomatic and supportive treatment, as deemed necessary by the treating physician, is advised in case of overdose.
Italian: In caso di sovradosaggio, è consigliato il trattamento sintomatico e di supporto, come ritenuto necessario dal medico curante.
English: Confirmed biallelic RPE65 mutations and the presence of sufficient viable retinal cells (an area of retina within the posterior pole of >100 micron thickness, as estimated by optical coherence tomography [OCT]) were established for all participants.
Italian: Mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e la presenza di sufficienti cellule retiniche vitali (un'area della retina all'interno del polo posteriore di spessore >100 micron, come stimato dalla tomografia a coerenza ottica [OCT]) sono state determinate per tutti i partecipanti.
English: Your doctor will carry out eye surgery to remove the clear gel inside the eye, and then inject Luxturna directly under your retina, the thin light-sensing layer at the back of that eye.
Italian: Il medico eseguirà un intervento chirurgico oculare per rimuovere il gel trasparente all'interno dell'occhio, e poi inietterà Luxturna direttamente sotto la retina, lo strato sottile sensibile alla luce nella parte posteriore dell'occhio.
English: The recommended site of injection should be located along the superior vascular arcade, at least 2 mm distal to the centre of the fovea (Figure 1B).
Italian: Il sito di iniezione raccomandato deve trovarsi lungo l'arcata vascolare superiore, ad almeno 2 mm di distanza dal centro della fovea (Figura 1B).
English: • All spills of voretigene neparvovec must be treated with a virucidal agent such as 1% sodium hypochlorite and blot using absorbent materials.
Italian: • Tutti gli sversamenti di voretigene neparvovec devono essere trattati con un agente virucida come l'ipoclorito di sodio all'1% e tamponati con materiali assorbenti.
English: Intraocular pressure should be monitored prior to and following administration of the product, and managed appropriately.
Italian: La pressione intraoculare deve essere monitorata prima e dopo la somministrazione del prodotto, e gestita in modo appropriato.
English: See also section 3.
Italian: Vedere anche il paragrafo 3.
English: Low levels of vector DNA sequences were detected in the optic nerve of the vector-injected eye, optic chiasm, spleen and liver, and sporadically in the stomach and lymph nodes.
Italian: Bassi livelli di sequenze di DNA vettoriale sono state rilevate nel nervo ottico dell'occhio trattato col vettore, nel chiasma ottico, nella milza e nel fegato e sporadicamente nello stomaco e nei linfonodi.
English: In an earlier toxicology study, a similar AAV2 vector administered subretinally in dogs at a dose of 10 times the recommended dose resulted in focal retinal toxicity and inflammatory cell infiltrates histologically in regions exposed to the vector.
Italian: In uno studio precedente di tossicologia condotto nel cane, una dose di un vettore simile (AAV2) pari a 10 volte la dose raccomandata ha determinato aree focali di tossicità retinica e infiltrati di cellule infiammatorie, a livello istologico, nelle regioni esposte direttamente al vettore .
English: Presence of or affiliation with a retinal surgeon experienced in sub-retinal surgery and capable of administrating LUXTURNA;
Italian: Presenza di o affiliazione con un chirurgo della retina esperto in chirurgia sottoretinica e in grado di somministrare LUXTURNA;
English: The safety and efficacy of voretigene neparvovec in patients ≥65 years old have not been established.
Italian: La sicurezza e l'efficacia di voretigene neparvovec nei pazienti di età ≥65 anni non sono state stabilite.
English: For instructions for preparation, accidental exposure to and disposal of Luxturna, see section 6.6.
Italian: Per le istruzioni relative alla preparazione, all'esposizione accidentale e all'eliminazione di Luxturna, vedere paragrafo 6.6.
English: • At the completion of the injection, the subretinal injection cannula is removed from the eye.
Italian: • Al termine dell'iniezione, la cannula per iniezione sottoretinica viene rimossa dall'occhio.
English: Luxturna is injected directly into the eye. Liver and kidney function, cytochrome P450 polymorphisms and ageing are not expected to influence the clinical efficacy or safety of the product.
Italian: Non si prevede che funzionalità epatica e renale, polimorfismi del citocromo P450 e invecchiamento influenzino l'efficacia clinica o la sicurezza del prodotto.
English: Luxturna is a single-use vial for a single administration in one eye only.
Italian: Luxturna è un flaconcino monodose per una singola somministrazione in un solo occhio.
English: • Increased pressure in the eye
Italian: • Aumento della pressione all'interno dell'occhio
English: • Diluted Luxturna should be inspected visually prior to administration.
Italian: • Dopo diluizione Luxturna deve essere ispezionato visivamente prima della somministrazione.
English: The safety and efficacy of voretigene neparvovec in children aged up to 4 years have not been established.
Italian: La sicurezza e l'efficacia di voretigene neparvovec nei bambini fino a 4 anni di età non sono state stabilite.
English: Luxturna is a concentrate for solution for subretinal injection that requires thawing and dilution prior to administration.
Italian: Luxturna è una soluzione concentrata per iniezione sottoretinica che richiede scongelamento e diluizione prima della somministrazione.
English: After dilution each dose of Luxturna contains 1.5 x 10
Italian: Dopo diluizione, ciascuna dose di Luxturna contiene 1,5 x 10
English: AAV2-hRPE65v2-LTFU-01: In order to further evaluate the long-term efficacy and safety outcomes of Luxturna in adult and paediatric patients with vision loss due to inherited retinal dystrophy caused by confirmed biallelic RPE65 mutations, the applicant should submit the long-term efficacy and safety follow-up of trial participants who received Luxturna in the clinical programme (15-year follow-up).
Italian: AAV2-hRPE65v2-LTFU-01: al fine di caratterizzare ulteriormente l'efficacia a lungo termine e i risultati sulla sicurezza di LUXTURNA in pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65, il richiedente deve presentare i dati di efficacia a lungo termine e di follow-up di sicurezza dei partecipanti allo studio che hanno ricevuto Luxturna durante il programma clinico (followup di 15 anni).
English: - All materials that may have come in contact with Luxturna (e.g. vial, syringe, needle, cotton gauze, gloves, masks or dressings) must be disposed of in accordance with local biosafety guidelines.
Italian: - Tutto il materiale che può essere entrato in contatto con Luxturna (ad esempio, flaconcino, siringa, ago, garza di cotone, guanti, maschere, o medicazioni) deve essere smaltito in conformità con le linee guida locali di biosicurezza.
English: Prior to initiation of the immunomodulatory regimen and prior to administration of Luxturna, the patient must be checked for symptoms of active infectious disease of any nature, and in case of such infection the start of treatment must be postponed until after the patient has recovered.
Italian: Prima dell'inizio del regime di immunomodulazione e prima della somministrazione di Luxturna, il paziente deve essere controllato rispetto alla presenza dei sintomi di infezioni attive di qualsiasi natura e, in tal caso, l'inizio del trattamento deve essere posticipato a dopo la guarigione del paziente.
English: • Eye inflammation (including endophthalmitis), retinal tear and retinal detachment.
Italian: • Infiammazione oculare (inclusa endoftalmite), lacerazione retinica e distacco retinico.
English: Visual acuity (LogMAR) of the first eye of these subjects at baseline was 1.18 (0.14), mean (SE).
Italian: L'acuità visiva (LogMAR) del primo occhio di questi soggetti era 1,18 (0,14) al basale, media (ES).
English: • Patient Information Leaflet (PIL), which should also be available in alternative formats (including large print and as audio file);
Italian: • Il Foglio Illustrativo, che deve essere disponibile anche in altri formati (inclusa la stampa di grandi dimensioni e file audio);
English: It is recommended that patients/caregivers wear gloves for dressing changes and waste disposal, especially in case of underlying pregnancy, breast-feeding and immunodeficiency of caregivers.
Italian: Si raccomanda che i pazienti e le persone che li seguono indossino guanti per i cambi di medicazione e lo smaltimento dei rifiuti, soprattutto in presenza di gravidanza, allattamento e immunodeficienza.
English: Luxturna has not been studied in breast-feeding women.
Italian: Luxturna non è stato studiato nelle donne che allattano con latte materno.
English: • Under direct visualisation, the tip of the subretinal injection cannula is placed in contact with the retinal surface.
Italian: • Sotto visualizzazione diretta, la punta della cannula per iniezione sottoretinica viene posta a contatto con la superficie retinica.
English: However, after crossing-over to receive subretinal injection of voretigene neparvovec, the subjects in the control group showed a similar response to the voretigene neparvovec as compared to the subjects in the voretigene neparvovec treatment group.
Italian: Tuttavia, dopo il passaggio al gruppo di trattamento con iniezione sottoretinica di voretigene neparvovec, i soggetti nel gruppo di controllo hanno mostrato una risposta simile al voretigene neparvovec rispetto ai soggetti del gruppo di trattamento con voretigene neparvovec.
English: Change in MLMT score
Italian: Variazione del punteggio del test MLMT
English: Patients will receive a single dose of 1.5 x 10
Italian: I pazienti riceveranno una singola dose di 1,5 x 10
English: The nine subjects who were randomised to the control group were crossed over to receive subretinal injection of voretigene neparvovec after one year of observation.
Italian: I nove soggetti che sono stati randomizzati al gruppo di controllo sono sono passati nel braccio di trattamento per ricevere l'iniezione sottoretinica di voretigene neparvovec dopo un anno di osservazione.
English: No adjustment in dosage is necessary for paediatric patients.
Italian: Non è necessario un aggiustamento della dose nei pazienti pediatrici.
English: Ask your doctor whether you should stop breast-feeding after receiving Luxturna.
Italian: Chieda al medico se deve interrompere l'allattamento con latte materno dopo aver ricevuto Luxturna.
English: Luxturna is a sterile concentrate solution for subretinal injection that requires thawing and dilution prior to administration (see section 6.6).
Italian: Luxturna è una soluzione concentrata sterile per l'iniezione sottoretinica che richiede scongelamento e diluizione prima della somministrazione (vedere paragrafo 6.6).
English: For storage conditions after thawing and dilution of the medicinal product, see section 6.3.
Italian: Per le condizioni di conservazione dopo lo scongelamento e la diluizione, vedere paragrafo 6.3.
English: You and your caregiver should place any used dressings and waste material with tears and nasal secretions in sealed bags before disposing of them.
Italian: Lei e chi la segue dovete riporre le medicazioni usate e il materiale di scarto con lacrime e secrezioni nasali in sacchetti sigillati prima dello smaltimento.
English: SPKRPE-EUPASS: Non-interventional PASS: In order to further characterise the safety including long-term safety of Luxturna, the applicant should conduct and submit a study based on data from a disease registry in patients vision loss due to inherited retinal dystrophy caused by confirmed biallelic RPE65 mutations.
Italian: SPKRPE-EUPASS: studio post-autorizzativo di sicurezza non interventistico (PASS): al fine di caratterizzare ulteriormente la sicurezza, inclusa quella a lungo termine, di Luxturna, il richiedente deve condurre e presentare uno studio basato su dati ottenuti da un registro di malattia in pazienti con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65.
English: The highest levels of vector DNA sequences were detected in intraocular fluids (anterior chamber fluid and vitreous) of vector-injected eyes.
Italian: I più alti livelli di sequenze di DNA vettoriale sono stati rilevati nei fluidi intraoculari (umor acqueo e vitreo) di occhi trattati con il vettore.
English: Intraocular pressure should be monitored prior to and following administration of the medicinal product and managed appropriately.
Italian: La pressione intraoculare deve essere monitorata prima e dopo la somministrazione del medicinale e gestita in modo appropriato.
English: 4.5 Interaction with other medicinal products and other forms of interaction
Italian: 4.5 Interazioni con altri medicinali ed altre forme d'interazione Non sono note interazioni clinicamente significative.
English: - In the event of an accidental occupational exposure (e.g. through a splash to the eyes or mucous membranes), flush with clean water for at least 5 minutes.
Italian: - In caso di esposizione professionale accidentale (ad esempio, attraverso uno schizzo agli occhi o alle mucose), sciacquare con acqua pulita per almeno 5 minuti.
English: Patients/caregivers should be advised to handle waste material generated from dressings, tears and nasal secretion appropriately, which may include storage of waste material in sealed bags prior to disposal.
Italian: I pazienti e le persone che li seguono devono essere informati della necessità di trattare il materiale di scarto generato da medicazioni, lacrime e secrezioni nasali in modo appropriato, e ciò può includere lo stoccaggio del materiale di scarto in sacchetti sigillati prima dello smaltimento.
English: Local biosafety guidelines for preparation, administration and handling of voretigene neparvovec should be followed.
Italian: Devono essere seguite le linee guida locali di biosicurezza per la preparazione, la somministrazione e la manipolazione di voretigene neparvovec.
English: • Nausea (feeling sick), vomiting, abdominal (belly) pain, lip pain
Italian: • Nausea (malessere), vomito, dolore addominale (alla pancia), dolore al labbro
English: VIAL LABEL (SOLVENT)
Italian: ETICHETTA FLACONCINO (SOLVENTE)
English: The retinal pigment epithelium-specific 65 kilodalton protein (RPE65) is located in the retinal pigment epithelial cells and converts all-trans-retinol to 11-cis-retinol, which subsequently forms the chromophore, 11-cis-retinal, during the visual (retinoid) cycle.
Italian: La proteina dell'epitelio pigmentato retinico di 65 kDa (hRPE65) si trova nelle cellule dell'epitelio pigmentato retinico e converte l'all-trans-retinolo in 11-cis-retinolo, che successivamente forma il cromoforo, 11-cis-retinale, durante il ciclo visivo (retinoide).
English: Therefore, no adjustment in dosage is necessary for patients with hepatic or renal impairment.
Italian: Pertanto, non è necessario alcun aggiustamento di dose per pazienti con insufficienza epatica o renale.
English: Presence of a specialist ophthalmologist with expertise in care and treatment of patients with inherited retinal dystrophy (IRD);
Italian: Presenza di un oftalmologo con esperienza nella cura e nel trattamento di pazienti con distrofia retinica ereditaria;
English: Individuals with biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy exhibit vision loss, including impaired visual function parameters such as visual acuity and visual fields often during childhood or adolescence; this loss of vision ultimately progresses to complete blindness.
Italian: Individui con distrofia retinica associata alla mutazione biallelica di RPE65 presentano perdita della vista, spesso durante l'infanzia o l'adolescenza, ad inclusione di parametri alterati di funzionalità visiva sia in termini di acuità visiva che di campo visivo; questa perdita visione della vista alla fine progredisce fino alla cecità completa.
English: Local biosafety guidelines for preparation, administration and handling of Luxturna should be followed.
Italian: Devono essere seguite le linee guida locali di biosicurezza per la preparazione, la somministrazione e la manipolazione di Luxturna.
English: • Deposits under the retina
Italian: • Depositi sotto la retina
English: The product filled syringes should then be transferred in a designated transport container to the surgical suite.
Italian: Le siringhe riempite con il prodotto devono quindi essere trasferite alla sala operatoria in un contenitore designato al trasporto.
English: Each single-dose 2 mL vial of Luxturna contains 0.5 extractable mL of concentrate which requires a 1:10 dilution prior to administration, see section 6.6.
Italian: Ogni flaconcino monodose da 2 mL di Luxturna contiene 0,5 mL di concentrato estraibile che richiede una diluizione 1:10 prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.
English: Following thaw from their frozen state, both the concentrate and the solvent are clear, colourless liquids with a pH of 7.3.
Italian: Dopo lo scongelamento, sia il concentrato che il solvente sono liquidi chiari e incolori con un pH di
English: Gently invert the 10 mL glass vial at least five times for proper mixing.
Italian: Capovolgere delicatamente il flaconcino di vetro da 10 mL almeno cinque volte per una corretta miscelazione.
English: The concentrate (0.5 mL extractable volume in a single-dose 2 mL vial) requires a 1:10 dilution prior to administration.
Italian: Il concentrato (0,5 mL di volume estraibile in un flaconcino monodose da 2 mL) richiede una diluizione 1:10 prima della somministrazione.
English: Nausea, vomiting, abdominal pain upper, lip pain Skin and subcutaneous disorders Common
Italian: Nausea, vomito, dolore addominale superiore, dolore al labbro Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo Comune
English: - Accidental exposure to voretigene neparvovec, including contact with skin, eyes and mucous membranes, is to be avoided.
Italian: - L'esposizione accidentale a voretigene neparvovec, incluso il contatto con la pelle, occhi e mucose deve essere evitata.
English: What Luxturna looks like and contents of the pack Luxturna is a clear, colourless concentrate for solution for subretinal injection, supplied in a clear plastic vial.
Italian: Descrizione dell'aspetto di Luxturna e contenuto della confezione Luxturna è un concentrato per soluzione per iniezione sottoretinica limpido, incolore, fornito in un flaconcino di plastica trasparente.
English: The recommended site of injection is located along the superior vascular arcade, at least 2 mm distal to the centre of the fovea.
Italian: Il sito di iniezione raccomandato deve trovarsi lungo l'arcata vascolare superiore, ad almeno 2 mm di distanza dal centro della fovea.
English: • Accidental exposure to voretigene neparvovec, including contact with skin, eyes and mucous membranes, is to be avoided.
Italian: • L'esposizione accidentale a voretigene neparvovec, incluso il contatto con pelle, occhi e mucose deve essere evitata.
English: Adequate anaesthesia should be given to the patient prior to the procedure.
Italian: Prima della procedura deve essere data al paziente anestesia adeguata.
English: vector genomes of voretigene neparvovec.
Italian: genomi vettoriali di voretigene neparvovec.
English: • All materials that may have come in contact with voretigene neparvovec (e.g. vial, syringe, needle, cotton gauze, gloves, masks or dressings) must be disposed of in accordance with local biosafety guidelines.
Italian: • Tutto il materiale che può essere entrato in contatto con voretigene neparvovec (ad esempio, flaconcino, siringa, ago, garza di cotone, guanti, maschere, o medicazioni) deve essere smaltito in conformità con le linee guida locali di biosicurezza.
English: A small amount of the product is slowly injected until an initial subretinal bleb is observed, and then, the remaining volume is slowly injected until the total 0.3 mL is delivered (Figure 1).
Italian: Una piccola quantità di prodotto viene iniettata lentamente fino alla iniziale osservazione di una vescichetta sottoretinica, quindi il volume rimanente viene iniettato lentamente per un totale di 0,3 mL (Figura 1).
English: Patients should avoid strenuous physical activity because of an increased risk of injury to the eye.
Italian: I pazienti devono evitare attività fisica intensa a causa di un aumentato rischio di lesioni agli occhi.
English: Subretinal use.
Italian: Uso sottoretinico.
English: Starting 3 days prior to the administration of Luxturna to the first eye, it is recommended that an immunomodulatory regimen is initiated following the schedule below (Table 1).
Italian: A partire da 3 giorni precedenti la somministrazione di Luxturna nel primo occhio, si raccomanda di iniziare un regime di immunomodulazione seguendo il programma riportato di seguito (Tabella 1).
English: • After vitrectomy is completed, Luxturna is administered by subretinal injection using a subretinal injection cannula introduced via pars plana (Figure 1A).
Italian: • Dopo il completamento della vitrectomia, Luxturna viene somministrato mediante iniezione sottoretinica utilizzando una cannula per iniezione sottoretinica introdotta tramite pars plana (Figura 1A).
English: Visual acuity (LogMAR) of the first eye of these subjects at baseline was 1.29 (0.21), mean (SE).
Italian: L'acuità visiva del primo occhio (LogMAR) di questi soggetti era 1,29 (0,21) al basale, media (ES).
English: Each single dose of 1.5 x 10
Italian: Ogni singola dose di 1,5 x 10
English: XBL; XD30; XD90; XD180: baseline, 30, 90 and 180 days after start of study for control crossover group; XY1; XY2: one and two years after start of study for control crossover group.
Italian: XBL; XG30; XG90; XG180: basale, 30, 90 e 180 giorni dopo l'inizio dello studio per il gruppo cross-over di controllo;
English: Patients should avoid swimming because of an increased risk of infection in the eye.
Italian: I pazienti devono evitare di nuotare a causa di un aumentato rischio di infezione negli occhi.
English: DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION
Italian: DATA DELLA PRIMA AUTORIZZAZIONE/RINNOVO DELL'AUTORIZZAZIONE 22 novembre 2018
English: Luxturna is indicated for the treatment of adult and paediatric patients with vision loss due to inherited retinal dystrophy caused by confirmed biallelic RPE65 mutations and who have sufficient viable retinal cells.
Italian: Luxturna è indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali.
English: BL D30 D90 D180
Italian: BL G30 G90 G180
English: vg in a deliverable volume of 0.3 mL.
Italian: vg in un volume erogabile di 0,3 mL.