FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Slovenian: Ker je alglukozidaza alfa rekombinantna humana beljakovina, je malo verjetno, da bi imela kakšno medsebojno delovanje z drugimi zdravili, ki se presnavljajo s pomočjo citokroma P450.
Croatian: Budući da je riječ o rekombinantnom ljudskom proteinu, nije vjerojatno da bi alglukozidaza alfa mogla sudjelovati u interakcijama lijekova posredovanima citokromom P450.
Slovenian: Bolniki so prejemali 20 mg/kg zdravila Myozyme enkrat na vsaka dva tedna v obdobju 26 tednov.
Croatian: Bolesnici su primali 20 mg/kg lijeka Myozyme jedanput svaka dva tjedna tijekom 26 tjedana.
Slovenian: Pomanjkanje tega encima vodi v kopičenje glikogena v mnogih tkivih, še posebej srčnih, dihalnih in skeletnih mišicah, kar vodi do razvoja hipertrofične kardiomiopatije in progresivne oslabelosti mišic, vključno s poslabšanjem dihalne funkcije.
Croatian: Nedostatak tog enzima dovodi do nakupljanja glikogena u različitim tkivima, osobito u srcu te respiratornim i skeletnim mišićima, što dovodi do razvoja hipertrofične kardiomiopatije i progresivne slabosti mišića, uključujući i slabljenje respiratorne funkcije.
Slovenian: Pri veliki večini bolnikov, z zgodnjim nastopom Pompejeve bolezni, zdravljenih z zdravilom Myozyme, je bilo dokazano izboljšanje srčne funkcije, kot tudi uravnoteženje ali izboljšanje parametrov rasti.
Croatian: U velike većine bolesnika s infantilnim oblikom Pompeove bolesti liječene lijekom Myozyme primijećeno je poboljšanje srčane funkcije te stabilizacija ili poboljšanje parametara rasta.
Slovenian: - Učinkovina je alglukozidaza alfa.
Croatian: - Djelatna tvar je alglukozidaza alfa.
Slovenian: V študiji na zarodkih/plodovih miši in zajcev niso opazili pomembnih neželenih učinkov na razvoj zarodka/plodu, ravno tako tudi niso opazili nobenih pomembnih neželenih učinkov v študiji plodnosti in zgodnjega razvoja zarodka pri miših.
Croatian: Nisu uočeni značajni štetni učinci na embriofetalni razvoj u embriofetalnim ispitivanjima u miševa i kunića, niti su uočeni značajni štetni učinci u ispitivanjima plodnosti i ranog embrionalnog razvoja u miševa.
Slovenian: Navedeni odstotki so se ohranili do konca študije (s trajanjem zdravljenja pri posameznih bolnikih v razponu 1 do 168 tednov; povprečno obdobje sledenja 109 tednov).
Croatian: Ovi su se omjeri održali sve do kraja ispitivanja (trajanje liječenja pojedinih bolesnika kretalo se u rasponu od 1 do 168 tjedana, uz prosječno razdoblje praćenja od 109 tjedana).
Slovenian: Pri nekaterih bolnikih je bila ponovna uporaba uspešna in so še naprej prejemali alglukozidazo alfa pod skrbnim kliničnim nadzorom.
Croatian: U nekih je bolesnika uspješno uvedeno ponovno liječenje pa su nastavili primati alglukozidazu alfa pod pomnim kliničkim nadzorom.
Slovenian: Rekonstituirane viale takoj preglejte zaradi morebitnih delcev in spremembe barve.
Croatian: Odmah pregledajte rekonstituirane bočice i provjerite sadrže li krute čestice i je li sadržaj promijenio boju.
Slovenian: Priporočljiva začetna hitrost infundiranja je 1 mg/kg/h in jo postopno povečujemo za 2 mg/kg/h vsakih 30 minut, če ni prisotnih znakov infuzijskih reakcij, dokler ni dosežena najvišja stopnja 7 mg/kg/h.
Croatian: Preporučuje se da početna brzina infuzije bude 1 mg/kg/h te da se zatim, ako nema znakova reakcija povezanih s infuzijom, njezina brzina postupno povećava za 2 mg/kg/h svakih 30 minuta dok se ne postigne najveća dopuštena brzina od 7 mg/kg/h.
Slovenian: Domnevajo, da je vzrok za nezadovoljiv klinični izid ter za razvoj visokih in vzdrževanih titrov protiteles IgG skupek več faktorjev.
Croatian: Smatra se da na loš klinički ishod te razvoj visokog i postojanog titra IgG protutijela utječu brojni faktori.
Slovenian: Primerjava krivulje preživetja od časa diagnoze s krivuljo nezdravljene historične kohorte je bila opravljena s Coxovo regresijsko analizo sorazmernih tveganj.
Croatian: Krivulje preživljenja od trenutka postavljanja dijagnoze u odnosu na neliječenu kohortu bolesnika s prirodnim tijekom bolesti uspoređene su primjenom Coxove regresijske analize razmjernih rizika.
Slovenian: Pri bolnikih z napredujočo obliko Pompejeve bolezni je lahko ogrožena srčna in dihalna funkcija, zaradi česar so lahko nagnjeni k povišanemu tveganju za hujše zaplete zaradi reakcij, povezanih z infuzijo.
Croatian: U bolesnika s uznapredovalom Pompeovom bolešću može biti ugrožena srčana i respiratorna funkcija, zbog čega može postojati veći rizik od teških komplikacija prouzročenih reakcijama povezanih s infuzijom.
Slovenian: Zdravilo Myozyme se daje v veno (z intravenskim infundiranjem).
Croatian: Myozyme se daje infuzijom (dripom) u venu (intravenskom infuzijom).
Slovenian: Priporočljiva končna koncentracija alglukozidaze v infuzijskih vrečkah se giblje od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml.
Croatian: Preporučena konačna koncentracija alglukozidaze u infuzijskim vrećicama kreće se u rasponu od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml.
Slovenian: Pri 104 tednu zdravljenja je vseh 13 bolnikov, za katere so na voljo podatki, ohranilo ali izboljšalo odstotek teže glede na starost (nad 3 odstotke), vseh 12 bolnikov, za katere so na voljo podatki, je bilo nad 3 odstotke glede na višino ter vseh 12 bolnikov, za katere so na voljo podatki, je bilo nad 3 odstotke glede na obseg glave.
Croatian: U 104. tjednu liječenja u svih je 13 bolesnika za koje su podaci bili dostupni zabilježeno poboljšanje ili održavanje vrijednosti percentila težine s obzirom na dob (iznad 3. percentila), visina je iznad 3. percentila bila u svih 12 bolesnika za koje su podaci bili dostupni, a opseg glave bio je iznad 3. percentila u svih 12 bolesnika za koje su podaci bili dostupni.
Slovenian: Način uporabe Zdravilo Myozyme morate dati z intravensko infuzijo.
Croatian: Myozyme se mora primjenjivati intravenskom infuzijom.
Slovenian: Pediatrični in starejši bolniki:
Croatian: Djeca i starije osobe
Slovenian: V študiji retrospektivne analize podatkov pri bolnikih z zgodnjim nastopom Pompejeve bolezni (n=168) je bila srednja starost ob nastopu simptomov 2,0 meseca in srednja starost ob smrti 9,0 mesecev.
Croatian: U retrospektivnom ispitivanju prirodnog tijeka bolesti u bolesnika s infantilnim oblikom Pompeove bolesti (n=168) medijan dobi u kojoj su se javili prvi simptomi bio je 2,0 mjeseca, a medijan dobi u kojoj je nastupila smrt bio je 9,0 mjeseci.
Slovenian: Pri bolnikih se je pojavil skupek znakov in simptomov, ki so bili v glavnem respiratornega, kardiovaskularnega, edematoznega in/ali kožnega značaja (glejte poglavje 4.4).
Croatian: prvenstveno respiratornih, kardiovaskularnih, edematoznih i/ili kožnih (vidjeti dio 4.4).
Slovenian: Bolezni živčevja pogosti drhtenje omotica parestezija glavobol3
Croatian: Poremećaji živčanog sustava često tremor omaglica parestezija glavobolja3
Slovenian: Zdravilo Myozyme vsebuje natrij To zdravilo vsebuje manj kot 1 mmol natrija (23 mg) na vialo, kar v bistvu pomeni „brez natrija".
Croatian: Ovaj lijek sadrži manje od 1 mmola natrija (23 mg) po bočici, tj. zanemarive količine natrija.
Slovenian: Pri bolnikih, kjer se razvijejo protitelesa IgE proti alglukozidazi alfa, dozdevno obstaja večje tveganje za pojavnost IARs ob ponovnem dajanju zdravila Myozyme (glejte poglavje 4.8).
Croatian: U bolesnika koji razviju IgE protutijela na alglukozidazu alfa postoji veći rizik od pojave reakcija povezanih s infuzijom pri ponovnoj primjeni lijeka Myozyme (vidjeti dio 4.8).
Slovenian: neznana bolečine v trebuhu bljuvanje
Croatian: nepoznato bol u abdomenu dizanje želuca
Slovenian: Bolniki z ledvično ali jetrno okvaro
Croatian: Bolesnici s oštećenjem funkcije bubrega i jetre
Slovenian: Po 104. tednu zdravljenja je bilo vseh 16 bolnikov, ki so se vključili v podaljšek študije živih, in 10 izmed navedenih 16 bolnikov ni potrebovalo podpore invazivnega predihavanja.
Croatian: Nakon 104 tjedna liječenja svih 16 bolesnika koji su uključeni u produžetak ispitivanja bilo je živo, a 10 od tih 16 nije trebalo invazivnu mehaničku ventilaciju.
Slovenian: - Pomožne snovi so:
Croatian: - Pomoćne tvari su
Slovenian: Podatki majhne skupine bolnikov s HSAT - z inhibicijsko aktivnostjo ali brez nje - kažejo majhen učinek zdravljenja z ITI.
Croatian: Podaci malog broja bolesnika s postojanim visokim titrom protutijela, s ili bez inhibitorne aktivnosti, ukazali su na ograničen učinak postupka indukcije imunološke tolerancije.
Slovenian: Ni izkušenj s prevelikim odmerjanjem alglukozidaze alfa.
Croatian: Nema iskustva s predoziranjem alglukozidazom alfa.
Slovenian: Po rekonstituciji je bistra brezbarvna do bledorumena raztopina, ki lahko vsebuje delce.
Croatian: Nakon pripreme za primjenu, otopina je bistra, bezbojna do blijedožuta i može sadržavati čestice.
Slovenian: Rekonstituirana vsebina je 10,5 ml s 5 mg encima/ml in je videti kot bistra brezbarvna do bledorumena raztopina, ki lahko vsebuje delce v obliki tankih belih nitk ali prosojnih vlaken.
Croatian: Rekonstituirani volumen od 10,5 ml sadrži 5 mg/ml lijeka i bistra je bezbojna do blijedožuta otopina koja može sadržavati čestice u obliku tankih bijelih niti ili prozirnih vlakana.
Slovenian: 6.1 Seznam pomožnih snovi manitol (E421) natrijev dihidrogenfosfat monohidrat (E339) natrijev hidrogenfosfat heptahidrat (E339) polisorbat 80 (E433)
Croatian: 6.1 Popis pomoćnih tvari manitol (E421) natrijev dihidrogenfosfat hidrat (E339) natrijev hidrogenfosfat heptahidrat (E339) polisorbat 80 (E433)
Slovenian: Preostalih 7 bolnikov ni klinično značilno motorično napredovalo oz. ni bilo zmožno ohraniti motoričnega napredovanja in je imelo zelo omejeno motorično gibanje do zadnje ocene študije (s trajanjem zdravljenja pri posameznih bolnikih v razponu od 52 do 142 tednov; povprečno obdobje sledenja 103 tedne).
Croatian: Preostalih 7 bolesnika nije ostvarilo klinički značajno motoričko poboljšanje ili nije bilo sposobno održati ostvareno motoričko poboljšanje, pa su na zadnjoj procjeni u sklopu ispitivanja ti bolesnici imali vrlo ograničene motoričke sposobnosti (trajanje liječenja pojedinih bolesnika kretalo se u rasponu od 52 do 142 tjedna, uz prosječno vrijeme praćenja od 103 tjedna).
Slovenian: Zdravilo Myozyme je namenjeno dolgoročni encimski nadomestni terapiji (ERT - enzyme replacement therapy) pri bolnikih s potrjeno diagnozo Pompejeve bolezni (pomanjkanje glukozidaze).
Croatian: Myozyme je indiciran za dugotrajno enzimsko nadomjesno liječenje u bolesnika s potvrđenom dijagnozom Pompeove bolesti (nedostatka kisele α-glukozidaze).
Slovenian: Bolniki z akutno boleznijo (npr. pljučnico, sepso) so v času infuzije zdravila Myozyme izpostavljeni večjemu tveganju za infuzijske reakcije.
Croatian: U bolesnika s akutnom bolešću u vrijeme primanja infuzije lijeka Myozyme (npr. pneumonijom, sepsom) postoji veći rizik od pojave reakcija povezanih s infuzijom.
Slovenian: Preostalih 5 bolnikov ni pokazalo nobenih bistvenih sprememb glede motoričnega razvoja po 52. tednu (s trajanjem zdravljenja pri posameznih bolnikih v razponu od 104 do 168 tednov; povprečno obdobje sledenja 140 tednov), vključno s 4 bolniki, ki niso imeli nobenih bistvenih motoričnih sposobnosti v nobenem od ocenjevanih stanj in 1 bolnikom, ki je imel le funkcionalno sposobnost sedenja do zadnjega obiska v študiji.
Croatian: U preostalih 5 bolesnika nisu utvrđene značajne promjene u motoričkom razvoju nakon 52 tjedna liječenja (trajanje liječenja pojedinih bolesnika kretalo se u rasponu od 104 do 168 tjedana, uz prosječno razdoblje praćenja od 140 tjedana), uključujući 4 bolesnika koji na posljednjem pregledu u sklopu ispitivanja nisu imala značajne motoričke sposobnosti ni u jednom od vrednovanih položaja i 1 bolesnika koji je imao samo funkcionalnu sposobnost sjedenja.
Slovenian: Uporabo ITI in alglukozidaze alfa so ocenili v enem kliničnem preskušanju ter z retrospektivnim pregledom dokumentacije bolnikov, ki do uvedbe zdravljenja še niso prejemali encimskega nadomestnega zdravljenja, in v enem kliničnem preskušanju bolnikov, ki so do uvedbe ITI že prejemali alglukozidazo alfa.
Croatian: Primjena indukcije imunološke tolerancije i alglukozidaze alfa ocijenjena je u 1 kliničkom ispitivanju i retrospektivnom pregledu kartona bolesnika koji do početka liječenja prethodno nisu primali enzimsko nadomjesno liječenje, te u 1 kliničkom ispitivanju bolesnika koji su već primali alglukozidazu alfa u trenutku kada je započeta indukcija imunološke tolerancije.
Slovenian: Zato je pri bolnikih z visokimi titri protiteles IgG priporočljiva redna analiza urina.
Croatian: Stoga se u bolesnika s visokim titrom IgG protutijela preporučuje povremeno provesti analizu mokraće.
Slovenian: Vendar v nezdravljeni historični kohorti preživetje brez invazivnega predihavanja ni bilo zabeleženo, tako primerjava tega cilja ni mogoča.
Croatian: Međutim, preživljenje bez invazivne mehaničke ventilacije nije zabilježeno u neliječenoj kohorti bolesnika s prirodnim tijekom bolesti, pa usporedba ove mjere ishoda nije moguća.
Slovenian: Bolniki so bili naključno razporejeni v razmerju 2:1 ter so prejemali 20 mg/kg zdravila Myozyme (n=60) ali placebo (n=30) enkrat na vsaka dva tedna v obdobju 78 tednov (18 mesecev).
Croatian: 20 mg/kg lijeka Myozyme (n=60) ili placebo (n=30) jedanput svaka dva tjedna tijekom 78 tjedana (18 mjeseci).
Slovenian: - Če imate dodatna vprašanja, se posvetujte z zdravnikom, farmacevtom ali medicinsko sestro.
Croatian: Ako imate dodatnih pitanja, obratite se svom liječniku, ljekarniku ili medicinskoj sestri.
Slovenian: Po 52 tednih zdravljenja je 14 izmed 18 bolnikov (77,8 %) ohranilo ali izboljšalo odstotek telesne mase glede na starost (nad 3 odstotke), 14 izmed 15 bolnikov (93,3 %) je bilo nad 3 odstotke glede na višino ter 12 izmed 15 bolnikov (80,0 %) je bilo nad 3 odstotke glede na obseg glave.
Croatian: Nakon 52 tjedna liječenja, percentil vrijednosti težine s obzirom na dob (iznad 3. percentila) održao se ili poboljšao u 14 od 18 bolesnika (77,8%), visina je bila iznad 3. percentila u 14 od 15 bolesnika (93,3%), a opseg glave iznad 3. percentila u 12 od 15 bolesnika (80,0%).
Slovenian: Pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom Myozyme, so opazili podaljšano preživetje v primerjavi s preživetjem v nezdravljeni historični kohorti (glejte tabelo 2).
Croatian: U bolesnika liječenih lijekom Myozyme primijećeno je dulje preživljenje u usporedbi s neliječenom kohortom bolesnika s prirodnim tijekom bolesti (vidjeti Tablicu 2).
Slovenian: Celota podatkov pri teh bolnikih z zgodnjim nastopom bolezni kaže, da sta za dosego najboljših rezultatov pomembna zgodnja diagnoza in zdravljenje v zgodnjem stadiju bolezni.
Croatian: Ukupni podaci u načelu pokazuju da rana dijagnoza i liječenje u ranim fazama bolesti mogu biti od presudne važnosti za postizanje najboljih rezultata u ovih bolesnika s infantilnim oblikom bolesti.
Slovenian: Analize učinkovitosti niso razkrile pomembnih razlik med skupinama z 2 odmerkoma glede na preživetje, preživetje brez invazivnega predihavanja, katerokoli preživetje brez predihavanja, upad mase levega prekata, izboljšanje parametrov rasti in pridobitev motoričnih sposobnosti.
Croatian: Analize djelotvornosti dviju skupina koje su primale različite doze nisu ukazale na značajne razlike u odnosu na preživljenje, preživljenje bez invazivne ventilacije, preživljenje bez ikakve ventilacije,
Slovenian: Infuzijske vrečke ne tresite ali pretirano pretresajte.
Croatian: Nemojte tresti ni prekomjerno mućkati infuzijsku vrećicu.
Slovenian: Simptomi takih reakcij vključujejo nizek krvni tlak, zelo hiter srčni utrip, težave pri dihanju, bruhanje, otekanje obraza, ustnic ali jezika, koprivnico ali izpuščaje.
Croatian: Simptomi takvih reakcija uključuju niski krvni tlak, vrlo brze srčane otkucaje, otežano disanje, povraćanje, oticanje lica, usana ili jezika, koprivnjaču ili osip.
Slovenian: Ni zadostnih podatkov o uporabi alglukozidaze alfa pri nosečnicah.
Croatian: Nema podataka o primjeni alglukozidaze alfa u trudnica.
Slovenian: Po 78 tednih so se pri bolnikih z zdravilom Myozyme pokazale izboljšave pri prehojeni razdalji, izmerjeni s testom 6MWT, in stabilizacija delovanja pljuč, izmerjena s predvidenim % FVC, v primerjavi z bolniki, ki so prejemali placebo.
Croatian: Nakon 78 tjedana su, u usporedbi s bolesnicima koji su primali placebo, u bolesnika koji su primali Myozyme primijećeni napredak u prijeđenoj udaljenosti mjerenoj testom 6MWT i stabilizacija plućne funkcije mjerena postotkom predviđenog FVC-a.
Slovenian: Srednja vrednost plazemskega očistka (CL) je bila 21,4 ml/h/kg in srednja vrednost volumna porazdelitve v stanju dinamičnega ravnotežja (Vss) 66,2 ml/kg v obeh skupinah, z majhno spremenljivostjo med posamezniki, ki je znašala 15 % oziroma 11 %.
Croatian: Srednja vrijednost klirensa iz plazme (CL) za obje je dozne skupine bila 21,4 ml/h/kg, a srednji volumen distribucije u stanju dinamičke ravnoteže (Vss) 66,2 ml/kg.
Slovenian: Med nosečnostjo zdravila Myozyme ne smete dobiti, razen če je to nujno potrebno.
Croatian: Myozyme se ne smije primjenjivati tijekom trudnoće, osim ako je to nužno.
Slovenian: Myozyme 50 mg prašek za koncentrat za raztopino za infundiranje alglukozidaza alfa
Croatian: Myozyme 50 mg prašak za koncentrat za otopinu za infuziju alglukozidaza alfa
Slovenian: Pri večini bolnikov je bila ponovna uporaba alglukozidaze alfa ob uporabi manjših odmerkov in/ali predhodnem zdravljenju s protivnetnimi zdravili in/ali kortikosteroidi uspešna in so še naprej prejemali alglukozidazo alfa pod skrbnim kliničnim nadzorom.
Croatian: Većina bolesnika uspješno je ponovno liječena alglukozidazom alfa u manjim dozama i/ili uz prethodno liječenje protuupalnim lijekovima i/ili kortikosteroidima te su nastavili primati terapiju pod strogim kliničkim nadzorom.
Slovenian: Retrospektiven pregled dokumentacije v centru Duke je odkril 21 CRIM-negativnih bolnikov z IOPD; od teh jih 19 do uvedbe ITI še nikdar ni prejemalo encimskega nadomestnega zdravljenja.
Croatian: Retrospektivnim pregledom kartona u Duke Centru identificiran je 21 CRIM-negativan bolesnik s infantilnim oblikom Pompeove bolesti od kojih njih 19 do početka liječenja indukcijom imunološke tolerancije nije prethodno primalo enzimsko nadomjesno liječenje.
Slovenian: Za zgodnji nastop Pompejeve bolezni je značilno obilno kopičenje glikogena v srcu in skeletnih mišicah, kar se vedno odraža v hitro napredujoči kardiomiopatiji, generalizirani oslabelosti mišic in hipotoniji.
Croatian: Značajka infantilnog oblika Pompeove bolesti je nakupljanje velike količine glikogena u srcu i skeletnim mišićima, što uvijek dovodi do brzo napredujuće kardiomiopatije, generalizirane slabosti mišića i hipotonije.
Slovenian: Nezdravljena historična kohorta se je ujemala s populacijo osrednje študije in bila pridobljena iz retrospektivne analize podatkov (n=42) bolnikov z zgodnjim nastopom Pompejeve bolezni.
Croatian: Neliječena kohorta bolesnika s prirodnim tijekom bolesti uparena je s populacijom iz pivotalnog ispitivanja, a dobivena je retrospektivnim ispitivanjem prirodnog tijeka bolesti (n=42) u bolesnika s infantilnim oblikom Pompeove bolesti.
Slovenian: Po najmanj 52 tednih so 16 izmed 18 bolnikov vključili v podaljšek klinične študije, da bi nadaljevali s prejemanjem zdravila pri enakem odmerku za skupno dobo do treh let (150 tednov).
Croatian: Nakon najmanje 52 tjedna, 16 od 18 bolesnika bilo je uključeno u produžetak ispitivanja u ukupnom trajanju do 3 godine (150 tjedana) u kojem je liječenje nastavljeno istom dozom.
Slovenian: Pri bolnikih z zgodnjim nastopom bolezni, zdravljenih z višjim odmerkom (40 mg/kg), je bilo opaziti razvoj višjih titrov protiteles IgG.
Croatian: U bolesnika s infantilnim oblikom bolesti liječenih većom dozom (40 mg/kg) uočena je sklonost razvoju viših titara IgG protutijela.
Slovenian: Odprta klinična raziskava je ocenjevala varnost in učinkovitost zdravila Myozyme pri 5 bolnikih s poznim nastopom Pompejeve bolezni, ob začetku zdravljenja pa so bili stari od 5 do 15 let (AGLU02804).
Croatian: Sigurnost i djelotvornost lijeka Myozyme procijenjene su u otvorenom kliničkom ispitivanju u kojem je sudjelovalo 5 bolesnika s kasnim oblikom Pompeove bolesti koji su u trenutku početka liječenja bili u dobi od 5 do 15 godina (AGLU02804).
Slovenian: Resne infuzijske reakcije so vključevale urtikarijo, hropenje, tahikardijo, zmanjšano saturacijo s kisikom, bronhospazem, tahipnejo, periorbitalni edem in visok krvni tlak.
Croatian: Prijavljene su teške reakcije povezane s infuzijom, uključujući urtikariju, hriptanje pri disanju, tahikardiju, smanjenu zasićenost kisikom, bronhospazam, tahipneju, periorbitalni edem i hipertenziju.
Slovenian: Pompejeva bolezen spada med motnje lizosomskega shranjevanja, ki jih povzroči pomanjkanje naravne lizosomske hidrolaze, kisle α-glukozidaze (GAA), ki razgradi lizosomski glikogen do glukoze.
Croatian: Pompeova bolest pripada skupini poremećaja pohrane lizosoma jer je uzrokuje nedostatak prirodne lizosomske hidrolaze, kisele α-glukozidaze (GAA),
Slovenian: V klinični študiji, kontrolirani s placebom, ki je trajala 78 tednov, so 90 bolnikov s poznim nastopom Pompejeve bolezni, v starosti od 10 do 70 let, zdravili z zdravilom Myozyme ali placebom; naključna razporeditev je bila v razmerju 2:1 (glejte poglavje 5.1).
Croatian: U placebom kontroliranom ispitivanju u trajanju od 78 tjedana 90 bolesnika s kasnim oblikom Pompeove bolesti u dobi od 10 do 70 godina randomizirano je u omjeru 2:1 u skupine koje su primale Myozyme ili placebo (vidjeti dio 5.1).
Slovenian: Tabela 1: Neželeni učinki (o katerih so poročali najmanj pri 2 bolnikih) in neželeni učinki, o katerih so poročali v postmarketinških raziskavah, programih razširjenega dostopa in nenadzorovanih kliničnih preskušanjih, po organskih sistemih, predstavljeni po kategorijah pogostnosti: zelo pogosti (≥ 1/10), pogosti (≥ 1/100 do <1/10), občasni (≥ 1/1.000 do < 1/100), redki (≥ 1/10.000 do <1/1.000), zelo redki (<1/10.000) in neznana (ni mogoče oceniti iz razpoložljivih podatkov).
Croatian: Tablica 1: Nuspojave (prijavljene u najmanje 2 bolesnika) i nuspojave prijavljene nakon stavljanja lijeka u promet te u programima proširenog pristupa i nekontroliranim kliničkim ispitivanjima klasificirane prema organskim sustavima i kategorijama učestalosti: vrlo često (≥ 1/10), često (≥ 1/100 i < 1/10), manje često
Slovenian: Dodatni 4 bolniki so med študijo motorično napredovali in so samostojno sedeli do zadnje ocene študije (s trajanjem zdravljenja pri posameznih bolnikih v razponu od 78 do 130 tednov; povprečno obdobje sledenja 110 tednov), čeprav nog niso funkcionalno uporabljali.
Croatian: Dodatna 4 bolesnika ostvarila su motorički napredak tijekom ispitivanja te su u posljednjoj procjeni u sklopu ispitivanja mogla samostalno sjediti (trajanje liječenja pojedinih bolesnika kretalo se u rasponu od 78 do 130 tjedana, uz prosječno vrijeme praćenja od 110 tjedana), iako nisu mogla funkcionalno upotrebljavati noge.
Slovenian: Tel +44 (0) 845 372 7101
Croatian: Sanofi Tel +44 (0) 845 372 7101
Slovenian: Bolnike z zmerno do hudo obliko IARs ali rekurentnimi IARs so ocenjevali zaradi protiteles IgE, specifičnih za alglukozidazo alfa; pri nekaterih bolnikih je bil test pozitiven, vključno z nekaterimi bolniki, pri katerih je prišlo do anafilaktične reakcije.
Croatian: protutijela karakteristična za alglukozidazu alfa; u nekih je bolesnika nalaz bio pozitivan, uključujući neke bolesnike u kojih se javila anafilaktička reakcija.
Slovenian: Simptomi življenjsko nevarnih alergijskih reakcij med drugim vključujejo tudi (vendar ne izključno) nizek krvni tlak, zelo hiter srčni utrip, težave pri dihanju, bruhanje, otekanje obraza, koprivnico ali izpuščaje.
Croatian: Simptomi po život opasne alergijske reakcije uključuju, ali nisu ograničeni na, niski krvni tlak, vrlo brzi srčani otkucaji, otežano disanje, povraćanje, oticanje lica, koprivnjaču ili osip.
Slovenian: Bolnike, pri katerih so se pojavile IARs (in še posebno anafilaktične reakcije), je treba pri ponovni uporabi zdravila Myozyme zdraviti previdno (glejte poglavji 4.3 in 4.8).
Croatian: U bolesnika u kojih su se javile reakcije povezane s infuzijom (posebno anafilaktičke reakcije) potreban je poseban oprez kod ponovne primjene lijeka Myozyme (vidjeti dijelove 4.3 i 4.8).
Slovenian: Indukcija imunske tolerance pri IOPD
Croatian: Indukcija imunološke tolerancije kod infantilnog oblika Pompeove bolesti