FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: In some cases, it might not be possible to go ahead with the planned treatment with Strimvelis.
Bulgarian: В някои случаи може да не е възможно да се продължи с планираното лечение със Strimvelis.
English: Hypersensitivity to the product or to any of the excipients listed in section 6.1.
Bulgarian: Свръхчувствителност към продукта или към някое от помощните вещества, изброени в точка 6.1.
English: Results at 3 years for the ITT population in the pivotal study*
Bulgarian: Резултати след 3 години за ITT популацията в основното проучване*
English: Busulfan plasma levels should be measured after the first dose of each day by serial blood sampling using an appropriate method.
Bulgarian: Плазмените нива на бусулфан трябва да се измерят след първата доза във всеки от дните чрез серийни кръвни проби с използване на подходящ метод.
English: Adverse reactions are listed below by MedDRA body system organ class and by frequency.
Bulgarian: Нежеланите реакции са изброени по-долу по класификацията на MedDRA по системо-органни класове и по честота.
English: • weakness and pain in the feet and hands (Guillain-Barré syndrome)
Bulgarian: слабост и болка в краката и ръцете (синдром на Guillain-Barré)
English: It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
Bulgarian: Тя ще бъде използвана за производство на Strimvelis чрез поставяне на нов ген в клетките.
English: The long term effects and durability of response to Strimvelis on ADA-SCID are unknown (see section 5.1).
Bulgarian: Дългосрочните ефекти и продължителността на повлияването на ADA-SCID от Strimvelis са неизвестни (вж. точка 5.1).
English: Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Bulgarian: Работните повърхности и материали, които потенциално са били в контакт със Strimvelis, трябва да се деконтаминират с подходящ дезинфектант.
English: The MAH will also evaluate intervention-free survival.
Bulgarian: ПРУ ще оцени също преживяемостта без интервенции.
English: Patients should be closely monitored for potential catheter-related events.
Bulgarian: Пациентите трябва да се проследяват внимателно за възможни събития, свързани с катетъра.
English: Rate of severe infections per person-year of observation (95% confidence
Bulgarian: Честота на тежките инфекции за човекогодина наблюдение (95 % доверителен интервал)
English: Precautions to be taken before manipulating or administering the product
Bulgarian: Предпазни мерки, които трябва да се вземат преди работа със или приложение на продукта
English: Strimvelis should be used with caution in patients older than 6 years and 1 month and younger than 6 months as there are no data from clinical trials in these age ranges.
Bulgarian: Strimvelis трябва да се използва внимателно при пациенти, по-големи от 6 години и 1 месец и по-малки от 6 месеца, тъй като липсват данни от клинични изпитвания при тези възрастови диапазони.
English: Use of Strimvelis in patients older than those previously studied should be carefully considered and reserved only for occasions where all other reasonable treatment options have been exhausted.
Bulgarian: Употребата на Strimvelis при по-възрастни от проучените преди това пациенти трябва да се обмисли внимателно и да се остави само за случаи, в които са изчерпани всички други подходящи възможности за лечение.
English: Patients treated within the pivotal study
Bulgarian: Пациенти, лекувани в основното проучване
English: Elderly Strimvelis is not intended for use in patients >65 years of age, and has not been studied in this age group.
Bulgarian: Strimvelis не е предназначен за употреба при пациенти на възраст > 65 години и не е проучван в тази възрастова група.
English: The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
Bulgarian: ПРУ ще планира включването на редовни доклади за прогреса на регистъра в периодичнит е актуализиран и доклади за безопасност и ще предоставя междинни доклади от проучването на всеки 2 години, докато завърши регистъра.
English: Do not use this medicine after the expiry date and time (EXP) which is stated on the container label and infusion bag label.
Bulgarian: Не използвайте това лекарство след датата и часа на годност (Годен до:), отбелязани върху етикета на контейнера и етикета на инфузионния сак.
English: - The other ingredient is sodium chloride (see section 2, Strimvelis contains sodium).
Bulgarian: - Другата съставка е натриев хлорид (вижте точка 2 „Strimvelis съдържа натрий”).
English: • high blood pressure (hypertension)*
Bulgarian: високо кръвно налягане (хипертония)*
English: In those patients treated in the pivotal study, the rate of severe infections declined throughout the follow-up period (Table 2).
Bulgarian: При пациентите, лекувани в основното проучване, честотата на тежки инфекции намалява през целия период на проследяване (Таблица 2).
English: This should be harvested from the patient at least 3 weeks prior to treatment with Strimvelis.
Bulgarian: Той трябва да се събере от пациента най-малко 3 седмици преди лечение със Strimvelis.
English: The bags must be kept in the outer container until ready to use.
Bulgarian: Инфузионните сакове трябва да се съхраняват във външния контейнер до готовност за употреба.
English: A medicine called busulfan is given four times a day for two days (total of 8 doses)
Bulgarian: Лекарство, наречено бусулфан, се прилага четири пъти дневно в продължение на два дни (общо 8 дози)
English: Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
Bulgarian: Strimvelis е предназначен само за автоложна употреба (вж. точка 4.4).
English: Only filters intended for use with transfusion sets should be used to prevent inadvertent removal of cells from the product.
Bulgarian: Трябва да се използват само филтри, предназначени за употреба с трансфузионни системи, за да се предотврати неволно отстраняване на клетки от продукта.
English: The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Bulgarian: Общата доза бусулфан е 4 mg/kg, разделена на 8 дози по 0,5 mg/kg.
English: Read all of this leaflet carefully before you (or your child) are given this medicine because it contains important information for you.
Bulgarian: Прочетете внимателно цялата листовка, преди да Ви бъде приложено това лекарство (или да бъде приложено на Вашето дете), тъй като тя съдържа важна за Вас информация.
English: An antihistamine medicine may be given to make it less likely that you will react to the infusion
Bulgarian: Може да се приложи антихистаминово лекарство за да се намали вероятността да получите реакция към инфузията
English: • Additional risk minimisation measures
Bulgarian: Допълнителна мярка за свеждане на риска до минимум
English: Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
Bulgarian: Трябва да се спазват местните указания за биологична безопасност, приложими за такива продукти (вж. точка 6.6).
English: A 4-month biodistribution study was performed in mice.
Bulgarian: Проведено е 4-месечно проучване на биоразпределението при мишки.
English: Negative test results are required on at least 3 sequential occasions over a period of at least 4 weeks, after completion of treatment for hepatitis C, with the final test conducted no more than 3 days prior to cell harvest.
Bulgarian: Изискват се отрицателни резултати от теста поне при 3 последователни изследвания за период от най-малко 4 седмици, след завършване на лечението за хепатит С, като последният тест се провежда не повече от 3 дни преди събиране на клетките.
English: If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Bulgarian: Ако продуктът съдържа по-малко от 2 милиона CD34+ клетки/kg, лекуващият лекар трябва да вземе решение дали приложението да продължи, въз основа на индивидуална оценка на съотношението полза/риск.
English: When
Bulgarian: Кога
English: Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Bulgarian: В рамките на всяко групиране по честота, нежеланите лекарствени реакции са представени в низходящ ред по отношение на сериозността.
English: • if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
Bulgarian: ако има забавяне при доставката на лекарството в клиниката, където се провежда лечението.
English: A completed product consent form is required prior to initiating treatment.
Bulgarian: Преди започване на лечение е необходим попълнен формуляр за съгласие за продукта.
English: After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
Bulgarian: След уведомление може да е необходимо лекуващият лекар да промени програмата за лечение на пациента по съответния начин (т.е. прекратяване на подготовката с бусулфан и/или приложение на лечение с резервния запас от стволови клетки, ако е подходящо).
English: Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) or presence of any other transmissible infectious agent listed in the current EU Cell and Tissue Directive prior to bone marrow harvest.
Bulgarian: Положително изследване за човешки имунодефицитен вирус (HIV) или наличие на всеки друг трансмисивен инфекциозен агент, посочен в актуалната Директива на ЕС относно тъканите и клетките, преди събиране на клетките от костния мозък.
English: In some cases the patient may be unable to receive Strimvelis because of manufacturing issues.
Bulgarian: В някои случаи може да не е възможно на пациента да се приложи Strimvelis поради производствени затруднения.
English: History of previous gene therapy.
Bulgarian: Анамнеза за предходна генна терапия.
English: The final clinical study report should be submitted after the 50th patient has 15 year follow-up visit; Q4 2037.
Bulgarian: Крайният доклад от клиничното проучване трябва да се подаде след визитата на 15-тата година от проследяване то на 50-тия пациент; 4-то тримесечие на 2037 г.
English: • raised temperature (pyrexia)
Bulgarian: повишена температура (пирексия)
English: In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
Bulgarian: В клинични изпитвания на генна терапия за други заболявания (не ADA-SCID) някои пациенти развиват левкемия или други видове рак на кръвта.
English: Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
Bulgarian: Обикновено способността на по-възрастните пациенти да станат донори на голям брой CD34+ клетки е по-малка, което може да означава, че по-възрастните пациенти не могат да бъдат лекувани.
English: Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Bulgarian: Не са провеждани проучвания за карциногенност, тъй като липсва подходящ животински модел, за да се оцени туморогенният потенциал на Strimvelis, поради невъзможност да се постигне дългосрочно присаждане на трансдуцирани клетки при мишки.
English: Strimvelis should be administered once only.
Bulgarian: Strimvelis трябва да се приложи само веднъж.
English: Total cell number:
Bulgarian: Общ брой клетки:
English: There have been cases where treatment with Strimvelis has been unsuccessful.
Bulgarian: Има случаи, в които лечението със Strimvelis е било неуспешно.
English: dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
Bulgarian: Резултатите за dAXP са въз основа на анализ на повлияване на процента пациенти след генна терапия, които отговарят на определението за адекватна метаболитна детоксикация, и по тази причина стойност на изходно ниво е неприложима.
English: Patients who previously received PEG-ADA had this treatment withdrawn 10 to 22 days prior to Strimvelis therapy.
Bulgarian: При пациентите, на които по-рано е прилагана PEG-ADA, това лечение се спира 10 до 22 дни преди терапията със Strimvelis.
English: It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
Bulgarian: Препоръчва се пациентите да бъдат проследявани дългосрочно, с визити поне веднъж годишно през първите единадесет години и след това на 13-та и 15-та година след лечение със Strimvelis, като се включва пълна кръвна картина с диференциално броене, биохимични показатели и тиреостимулиращ хормон.
English: Non-immunological manifestations of ADA-SCID may not respond to Strimvelis.
Bulgarian: Неимунологичните прояви на ADA-SCID може да не се повлияват от Strimvelis.
English: Some patients have had to resume long-term enzyme replacement therapy and/or receive a stem cell transplant (see section 5.1).
Bulgarian: При някои пациенти се е наложило подновяване на дългосрочната ензимозаместителна терапия и/или е трябвало да бъдат подложени на трансплантация на стволови клетки (вж. точка 5.1).
English: The safety of Strimvelis was evaluated in 18 subjects, with a median duration of follow-up of 7 years.
Bulgarian: Безопасността на Strimvelis е оценена при 18 участници, като медианата на продължителността на проследяване е 7 години.
English: If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
Bulgarian: Ако след инфузия на Strimvelis се установят клинично значими проблеми, свързани с качеството, като например резултати, които не отговарят на спецификацията, лекуващият лекар ще бъде уведомен.
English: These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Bulgarian: Тези автоимунни нежелани реакции са съобщавани за участници след генна терапия.
English: Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Bulgarian: Пациентите, лекувани със Strimvelis, за в бъдеще не трябва да даряват кръв, органи, тъкани и клетки за трансплантация.
English: Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
Bulgarian: Ретровирусни инсерционни сайтове (RIS) са открити в съседство със или в CCND2 и LMO2 и има потенциален риск от левкемична трансформация след лечение със Strimvelis.
English: • decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
Bulgarian: понижение на броя на червените или белите кръвни клетки (анемия, неутропения)*
English: Patients who have previously tested positive for hepatitis C can be treated with Strimvelis, provided they demonstrate absence of ongoing infection using a nucleic acid test with a limit of quantification of ≤15 international units/ml.
Bulgarian: Пациенти, които преди са имали положително изследване за хепатит С, могат да бъдат лекувани със Strimvelis, при условие, че се демонстрира липса на продължаваща инфекция, като се използва тест за нуклеинова киселина с граница на количествено определяне от ≤ 15 международни единици/ml.
English: Patient ID:
Bulgarian: Идентификационен номер на пациента:
English: About 15 to 30 minutes before treatment
Bulgarian: Около 15 до 30 минути преди лечение
English: Median values at 3 years post gene therapy were below the normal range.
Bulgarian: Медианата на стойностите 3 години след генна терапия е под нормалния диапазон.
English: Low levels of human cells and vector sequences were also detected in non-haematopoietic organs consistent with the presence of blood containing transduced human cells.
Bulgarian: Ниски нива на човешки клетки и векторни последователности са открити също в нехематопоетични органи, което съответства на наличието на кръв, съдържаща трансдуцирани човешки клетки.
English: In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
Bulgarian: В такива случаи лекарят ще Ви приложи (или ще приложи на Вашето дете) заместващи стволови клетки, използвайки резервната проба, взета и съхранена преди да започне лечението (вижте също точка 3 „Как се прилага Strimvelis“).
English: It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
Bulgarian: Тя ще бъде съхранена, за да се приложи на пациента като заместващи стволови клетки, ако Strimvelis не може да се приложи или не действа (вижте „Когато лечението със Strimvelis не може да бъде завършено“ в точка 2)
English: The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Bulgarian: По-голямата част са съобщавани по време на 3-месечния до 3-годишен период на проследяване и отзвучават, с изключение на хипотиреоидизъм и положителни изследвания за ANA.
English: Strimvelis is intended solely for autologous use.
Bulgarian: Strimvelis е предназначен само за автоложна употреба.
English: The MAH will review the occurrence of angioedema, anaphylactic reactions, systemic allergic events and severe cutaneous adverse reactions during the FU period, particularly in those patients who had unsuccessful response and received ERT or SCT.
Bulgarian: ПРУ ще прави преглед на събитията на ангиоедем, анафилактични реакции, системни алергични събития и тежки кожни алергични реакции по време на периода на проследяване, особено при тези пациенти, които не са имали успешно повлияване и които са получили ERT или SCT.
English: People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
Bulgarian: Хората с ADA-SCID не могат да произвеждат достатъчно ензим, наречен аденозиндезаминаза (ADA), тъй като генът за производството му е увреден.
English: Asthma, rhinitis allergic
Bulgarian: Астма, алергичен ринит
English: It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
Bulgarian: Може да се прилага само в специализирана болница и от лекар, който има опит в лечението на пациенти с ADA-SCID и употребата на този тип лекарство.
English: Why
Bulgarian: Защо
English: T-lymphocyte (CD3+) and NK (CD56+) cell counts improved following treatment with Strimvelis.
Bulgarian: Броят на T-лимфоцитите (CD3+) и NK (CD56+) клетките се подобрява след лечение със Strimvelis.
English: 3 days and 2 days before treatment
Bulgarian: 3 дни и 2 дни преди лечение
English: This medicinal product contains genetically-modified cells.
Bulgarian: Този лекарствен продукт съдържа генетично модифицирани клетки.
English: Patient 8 withdrew from the study before 3 year visit, and thus had no data for T-lymphocytes and dAXP.
Bulgarian: Пациент 8 се оттегля от проучването преди визитата в година 3 и няма данни за T-лимфоцити и dAXP.
English: A transfusion administration set with filter should be used.
Bulgarian: Трябва да се използва трансфузионна система с филтър.
English: One subject treated in a pilot study did not have PEG-ADA re-introduction data, and thus was excluded from the intervention-free survival in the integrated population.
Bulgarian: За един участник, лекуван в пилотно проучване, няма данни за повторно започване на приложение на PEG-ADA, поради което е изключен от преживяемостта без интервенции в интегрираната популация.
English: Successful generation of T cells after Strimvelis is also likely to be affected by residual thymic function which can become impaired in older children.
Bulgarian: Успешното образуване на T клетки след приложение на Strimvelis е възможно също така да бъде повлияно от остатъчна функция на тимуса, който може да се увреди при по-големи деца.
English: to make the bone marrow ready for Strimvelis
Bulgarian: за да се подготви костният мозък за Strimvelis
English: No clinical data on exposed pregnancies are available.
Bulgarian: Не са налични клинични данни относно експозиция при бременност.
English: The effect on breast-fed infants of administration of Strimvelis to their mothers has not been studied.
Bulgarian: Ефектът върху кърмачета на естествено хранене от приложението на Strimvelis на техните майки не е проучван.
English: Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
Bulgarian: Пациентите трябва да се проследяват внимателно за поява на тежки и опортюнистични инфекции, симптоми на имунна реактивация и необходимостта за заместващо лечение с интравенозни имуноглобулини (IVIG); в случай на липса на отговор, се препоръчва въвеждането на други видове лечение на ADA-SCID под наблюдението на лекар.
English: MARKETING AUTHORISATION NUMBER(S) EU/1/16/1097/001
Bulgarian: EU/1/16/1097/001
English: It is recommended that 0.5 mg/kg intravenous busulfan be administered every 6 hours on two consecutive days starting three days before administration of Strimvelis.
Bulgarian: Препоръчва се интравенозно приложение на 0,5 mg/kg бусулфан на всеки 6 часа в продължение на два последователни дни, като се започне три дни преди приложение на Strimvelis.
English: As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Bulgarian: Тъй като Strimvelis ще бъде приложен след подготовка с бусулфан, пациентките с детероден потенциал трябва да използват надеждна бариерна контрацепция по време на приложение на Strimvelis и в продължение на най-малко 6 месеца след това.
English: At least 3 weeks before treatment
Bulgarian: Най-малко 3 седмици преди лечение
English: Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Bulgarian: Strimvelis е предназначен единствено за автоложна употреба и никога не трябва да се прилага на пациент, различен от първоначалния донор на CD34+ клетките.
English: • increases in liver enzymes*
Bulgarian: повишаване на чернодробните ензими*
English: • wheezing, difficulty breathing (asthma)
Bulgarian: • хрипове, затруднено дишане (астма)
English: The quantitative information regarding CD34+ cells/kg and total cells in the product is presented in the labelling for each batch.
Bulgarian: Количествената информация за CD34+ клетки/kg и общият брой клетки в продукта е представена в данните върху опаковката за всяка партида.
English: This medicine contains genetically-modified cells.
Bulgarian: Това лекарство съдържа генетично модифицирани клетки.
English: Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
Bulgarian: Съобщавани са нежелани събития, свързани с употребата на централни венозни катетри (CVCs) (напр. тежки CVC инфекции и тромбоза в катетъра).
English: Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Bulgarian: Strimvelis може да се произведе само, ако лекарят може да вземе достатъчно от точния вид клетки от костния мозък на пациента.
English: Reproductive and developmental studies have not been conducted.
Bulgarian: Не са провеждани проучвания относно репродукцията и развитието.
English: Year 3/ 3 Years Post-Treatmentb
Bulgarian: Година 3/3 години след лечениеб