FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Portuguese: A alteração dizia respeito a uma extensão da indicação para adicionar o tratamento do cancro da mama.
Dutch: De verandering betrof een uitbreiding van de indicatie met behandeling van borstkanker.
Portuguese: Metastático significa que o cancro se disseminou para outras partes do organismo.
Dutch: ‘Gemetastaseerd' betekent dat de kanker naar andere delen van het lichaam is uitgezaaid.
Portuguese: Em 25 de setembro de 2014, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) adotou um parecer negativo recomendando a recusa de uma alteração dos termos da Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento Javlor.
Dutch: Op 25 september 2014 bracht het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een negatief advies uit, met een aanbeveling tot weigering van een wijziging in de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Javlor.
Portuguese: Em comparação com os doentes a quem foi administrada capecitabina isoladamente, um maior número de doentes que receberam Javlor em associação com a capecitabina sofreu efeitos secundários incluindo neutropenia (níveis anormalmente baixos de glóbulos brancos no sangue), eventos gastrointestinais tais como obstipação, náuseas e vómitos e dores de barriga, fadiga e doenças do sistema nervoso tais como lesões nos nervos das extremidades.
Dutch: In vergelijking met patiënten die alleen capecitabine kregen, ondervonden meer patiënten die Javlor plus capecitabine kregen bijwerkingen, waaronder neutropenie (afnormaal lage bloedconcentratie witte bloedcellen), maagdarmaandoeningen zoals obstipatie, misselijkheid en overgeven en maagpijn, vermoeidheid en zenuwstelselaandoeningen zoals schade aan de zenuwen in de extremiteiten.
Portuguese: A empresa informou o CHMP de que não existem consequências para os doentes atualmente incluídos em ensaios clínicos com o Javlor.
Dutch: De firma heeft het CHMP laten weten dat er geen gevolgen zijn voor patiënten die momenteel deelnemen aan klinische proeven met Javlor.
Portuguese: Quais foram as principais preocupações do CHMP que levaram à recusa da alteração dos termos da autorização de introdução no mercado?
Dutch: Wat waren de grootste zorgpunten van het CHMP die tot weigering van de wijziging in de handelsvergunning hebben geleid?
Portuguese: O que sucede relativamente ao Javlor para o tratamento do carcinoma de células de transição do urotélio?
Dutch: Wat gebeurt er met Javlor voor de behandeling van transitioneel celcarcinoom van het urotheel?
Portuguese: Como deveria funcionar o Javlor?
Dutch: Hoe werd verwacht dat Javlor zou werken?
Portuguese: Por conseguinte, no momento do pedido, o CHMP considerou que os efeitos modestos do Javlor no tratamento do cancro da mama não eram superiores aos riscos identificados.
Dutch: Daarom was het CHMP op dat moment van mening dat het bescheiden effect van Javlor bij de behandeling van borstkanker niet opwoog tegen de waargenomen extra risico's.
Portuguese: Quais as consequências desta recusa para os doentes incluídos em ensaios clínicos ou programas de uso compassivo?
Dutch: Welke gevolgen heeft de weigering voor patiënten die deelnemen aan klinische proeven of het geneesmiddel met speciale toestemming krijgen toegediend?
Portuguese: Ao ligar-se à tubulina, a vinflunina bloqueia a formação do esqueleto, impedindo a divisão e a propagação das células cancerosas.
Dutch: Door zich te binden aan tubuline in kankercellen stopt vinflunine de vorming van het skelet en voorkomt daarmee de celdeling en de verspreiding van kankercellen.
Portuguese: A substância ativa do Javlor, a vinflunina, pertence ao grupo de medicamentos anticancerígenos conhecidos como alcaloides da vinca.
Dutch: De werkzame stof in Javlor, vinflunine, behoort tot een groep van antikankergeneesmiddelen die ‘vinca-alkaloïden' worden genoemd.
Portuguese: A vinflunina liga-se a uma proteína nas células denominada tubulina, importante para a formação do «esqueleto» interno que as células precisam para que se possam dividir.
Dutch: Het middel hecht zich aan een celeiwit met de naam tubuline, dat belangrijk is bij de vorming van het inwendige ‘skelet' dat cellen nodig hebben om zich te kunnen delen.
Portuguese: A empresa apresentou os resultados de um estudo principal que incluiu 770 doentes com cancro da mama avançado anteriormente tratados ou resistentes a uma antraciclina e que são igualmente resistentes aos taxanos.
Dutch: De firma heeft de resultaten voorgelegd van een hoofdonderzoek onder 770 patiënten met gevorderde borstkanker die eerder waren behandeld met of resistent waren tegen een antracycline en die taxaanresistent zijn.
Portuguese: O Javlor contém a substância ativa vinflunina e está disponível na forma de concentrado para solução para perfusão (administração gota a gota) numa veia.
Dutch: Javlor bevat de werkzame stof vinflunine en is verkrijgbaar als een concentraat voor oplossing voor infusie (infuus) in een ader.
Portuguese: Previa-se que fosse utilizado em doentes anteriormente tratados ou resistentes a um outro tipo de medicamento anticancerígeno chamado antraciclina e que são igualmente resistentes a um terceiro tipo de medicamentos anticancerígenos chamados taxanos.
Dutch: Het zou worden gebruikt bij patiënten die eerder zijn behandeld met of resistent zijn tegen een ander type antikankergeneesmiddel met de naam antracycline en die ook resistent zijn tegen een derde type antikankergeneesmiddelen met de naam taxanen.
Portuguese: O CHMP referiu que a eficácia do Javlor em associação com a capecitabina não tinha sido suficientemente demonstrada.
Dutch: Het CHMP merkte op dat de werkzaamheid van Javlor in combinatie met capecitabine onvoldoende was aangetoond.
Portuguese: Previa-se que o Javlor fosse utilizado em associação com o medicamento anticancerígeno capecitabina para o tratamento de doentes adultos com cancro da mama localmente avançado ou metastático.
Dutch: Javlor was ook bedoeld om te worden gebruikt in combinatie met het antikankergeneesmiddel capecitabine voor de behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde borstkanker.
Portuguese: É utilizado no tratamento de adultos com carcinoma de células de transição do urotélio avançado ou metastático (um cancro que afeta o revestimento da bexiga e o resto do trato urinário).
Dutch: Het wordt al gebruikt voor de behandeling van volwassenen met gevorderd of gemetastaseerd ‘transitioneel celcarcinoom van het urotheel' (een vorm van kanker die de bekleding van de blaas en de rest van de urineweg aantast).
Portuguese: Nesse estudo, o Javlor administrado em associação com a capecitabina foi comparado à capecitabina isoladamente.
Dutch: Bij het onderzoek werd Javlor in combinatie met capecitabine vergeleken met capecitabine alleen.
Portuguese: Por esse motivo, o CHMP recomendou a recusa da alteração dos termos da autorização de introdução no mercado.
Dutch: Het CHMP concludeerde daarom dat de wijziging in de handelsvergunningen niet kon worden goedgekeurd.
Portuguese: Qual a utilização prevista para o Javlor?
Dutch: Voor welke behandeling was Javlor bedoeld?
Portuguese: Pode consultar mais informações nesta página:
Dutch: Meer informatie vindt u hier:
Portuguese: A empresa forneceu dados de modelos experimentais da literatura científica.
Dutch: De firma heeft gegevens van proefmodellen uit de wetenschappelijke literatuur ingediend.
Portuguese: O CHMP também manifestou algumas preocupações relativas a alguns aspetos do fabrico e controlo de qualidade do medicamento.
Dutch: Het CHMP was ook ongerust over een aantal aspecten van het productieproces en de kwaliteitscontrole van het geneesmiddel.
Portuguese: 24 de abril de 2015 EMA/372522/2015 EMEA/H/C/002772
Dutch: EMA/372520/2015 -EMEA/H/C/002772
Portuguese: O CHMP considerou que a forma como o estudo principal foi concebido e levado a cabo não era adequada para permitir ao Comité estabelecer o benefício do medicamento.
Dutch: Het CHMP was van mening dat de opzet en de uitvoering van het hoofdonderzoek onvoldoende waren, zodat het Comité de voordelen van het geneesmiddel niet kon vaststellen.
Portuguese: O Lympreva é um medicamento que contém a substância ativa dasiprotimut-T.
Dutch: Lympreva is een geneesmiddel dat de werkzame stof dasiprotimut-T bevat.
Portuguese: O medicamento iria ser disponibilizado na forma de suspensão injetável sob a pele.
Dutch: Het zou verkrijgbaar zijn als suspensie voor injectie onder de huid.
Portuguese: Quais as consequências desta recusa para os doentes incluídos em ensaios clínicos ou programas de uso compassivo?
Dutch: Welke gevolgen heeft de weigering voor patiënten die deelnemen aan klinische proeven of die het geneesmiddel met speciale toestemming krijgen toegediend?
Portuguese: O que é o Lympreva?
Dutch: Wat is Lympreva?
Portuguese: Por conseguinte, nessa altura, o CHMP considerou que os benefícios do Lympreva não eram superiores aos seus riscos e recomendou a recusa da Autorização de Introdução no Mercado.
Dutch: Daarom was het CHMP op dat moment van mening dat de voordelen van Lympreva niet opwogen tegen de risico's ervan en adviseerde het tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van Lympreva.
Portuguese: O principal parâmetro de eficácia baseou-se no período de tempo durante o qual os doentes viveram sem o reaparecimento dos respetivos sintomas do cancro ou até morrerem.
Dutch: De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was de tijd tot de terugkeer van de kankersymptomen of tot overlijden.
Portuguese: A empresa apresentou igualmente os resultados de um estudo principal que envolveu um total de 177 adultos com linfoma folicular que tinham reagido ao tratamento de indução com uma terapia estabelecida conhecida como PACE (prednisona, doxorrubicina, ciclofosfamida e etoposido) e que não apresentavam qualquer sinal da sua doença.
Dutch: De firma presenteerde ook de resultaten van een belangrijk onderzoek met in totaal 177 volwassenen met folliculair lymfoom die gunstig gereageerd hadden op inductietherapie met een algemeen gebruikte combinatie van prednison, doxyrubicine, cyclofosfamide en etoposide (PACE) en die geen ziekteverschijnselen meer hadden.
Portuguese: Em 23 de abril de 2015, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) adotou um parecer negativo recomendando a recusa da Autorização de Introdução no Mercado para o medicamento Lympreva, destinado ao tratamento de doentes com linfoma não Hodgkin folicular.
Dutch: Op 23 april 2015 bracht het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een negatief advies uit met een aanbeveling tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Lympreva, bedoeld voor de behandeling van patiënten met folliculair nonhodgkinlymfoom.
Portuguese: Quando injetadas no corpo do doente, prevê-se que estas proteínas específicas do linfoma estimulem determinados componentes do sistema imunitário para atacar e matar as células linfomatosas.
Dutch: Na injectie in het lichaam van de patiënt zouden deze lymfoomspecifieke eiwitten bepaalde delen van het immuunsysteem stimuleren om lymfoomcellen aan te vallen en te vernietigen.
Portuguese: O Lympreva foi designado «medicamento órfão» (medicamento utilizado em doenças raras) em 28 de agosto de 2006 para o tratamento do linfoma folicular.
Dutch: Lympreva werd op 28 augustus 2006 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten) voor de behandeling van folliculair lymfoom.
Portuguese: Os doentes receberam Lympreva em conjunto com GMCSF ou a hemocianina com GM-CSF.
Dutch: De patiënten werden behandeld met Lympreva en GM-CSF of hemocyanine en GM-CSF.
Portuguese: Como deveria funcionar o Lympreva?
Dutch: Hoe werd verwacht dat Lympreva zou werken?
Portuguese: Quais foram as principais preocupações do CHMP que levaram à recusa?
Dutch: Wat waren de grootste problemen die geleid hebben tot weigering van de vergunning voor het in de handel brengen?
Portuguese: Previa-se que o Lympreva fosse utilizado para o tratamento de adultos com linfoma não Hodgkin folicular, um cancro de um tipo de glóbulos brancos designados por «células B».
Dutch: Lympreva zou gebruikt worden voor de behandeling van volwassenen met folliculair nonhodgkinlymfoom, dit is kanker van de 'B-cellen', een bepaalde soort witte bloedcellen.
Portuguese: Além disso, a eficácia do Lympreva na sequência do tratamento de indução com os atuais cuidados padrão (as chamadas terapias «anti-CD20») não foi demonstrada.
Dutch: Daarnaast werd de werkzaamheid van Lympreva na inductietherapie met de huidige standaardmedicatie (behandeling met anti-CD20-antilichamen) niet aangetoond.
Portuguese: A empresa informou o CHMP de que não existem ensaios clínicos ou programas de uso compassivo em curso com o Lympreva.
Dutch: De firma heeft het CHMP laten weten dat er op dit moment geen patiënten deelnemen aan klinisch onderzoek met Lympreva.
Portuguese: O Lympreva é um tipo de medicamento de «imunoterapia contra o cancro», um medicamento destinado a estimular o sistema imunitário do doente (as defesas naturais do corpo) de modo a que este ataque e mate as células cancerosas.
Dutch: Lympreva is een geneesmiddel voor 'kankerimmunotherapie' en werd ontwikkeld om het immuunsysteem (het natuurlijke afweersysteem) van de patiënt te stimuleren zodat het de kankercellen aanvalt en vernietigt.
Portuguese: O medicamento é composto por uma proteína encontrada nas células linfomatosas do doente, ligada a uma molécula chamada hemocianina, que ajuda a ativar o sistema imunitário contra as células do linfoma.
Dutch: Het geneesmiddel bestaat uit een eiwit dat in de lymfoomcellen gevonden wordt en dat gekoppeld wordt aan hemocyanine, een stof die helpt bij het activeren van het immuunsysteem tegen lymfoomcellen.
Portuguese: Previa-se que fosse utilizado em combinação com outro medicamento chamado fator estimulante de colónias granulocíticomacrofágicas (GM-CSF).
Dutch: Het zou worden gecombineerd met een ander geneesmiddel dat GM-CSF (granulocyte macrophage colony-stimulating factor) genoemd wordt.
Portuguese: A empresa que requereu a Autorização de Introdução no Mercado é a Biovest Europe Ltd. Esta poderá solicitar um reexame do parecer num prazo de 15 dias após a receção da notificação deste parecer negativo.
Dutch: De firma mag binnen 15 dagen na ontvangst van de kennisgeving van dit negatieve advies een verzoek om heronderzoek van het advies indienen.
Portuguese: Previa-se que o Lympreva fosse administrado em doentes cujos sinais de doença tivessem desaparecido na sequência de um tratamento de «indução», para manter o total desaparecimento dos sintomas de cancro.
Dutch: Lympreva zou worden toegediend aan patiënten bij wie de ziekteverschijnselen na een 'inductiebehandeling' verdwenen zijn, om de afwezigheid van de kankersymptomen te laten voortduren.
Portuguese: O Lympreva é preparado individualmente para cada doente a partir de uma amostra das próprias células linfomatosas.
Dutch: Lympreva wordt voor iedere patiënt persoonlijk gemaakt met een monster van zijn of haar eigen lymfoomcellen.
Portuguese: Qual a utilização prevista para o Lympreva?
Dutch: Voor welke behandeling was Lympreva bedoeld?
Portuguese: Recusa da Autorização de Introdução no Mercado para o Lympreva (dasiprotimut-T) EMA/372522/2015
Dutch: EMA/372520/2015
Portuguese: Translarna está autorizado na UE desde julho de 2014.
Dutch: Translarna is sinds juli 2014 in de EU goedgekeurd.
Portuguese: 18 de outubro de 2019
Dutch: 18 oktober 2019
Portuguese: Como funciona Translarna?
Dutch: Hoe werkt Translarna?
Portuguese: Reexame confirma recusa
Dutch: Heronderzoek bevestigt weigering
Portuguese: Mais informações sobre as utilizações atuais de Translarna podem ser encontradas no sítio da internet da Agência: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/translarna.
Dutch: Meer informatie over het huidige gebruik van Translarna is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/translarna.
Portuguese: A recusa foi confirmada após o reexame.
Dutch: De weigering werd bevestigd na heronderzoek.
Portuguese: O parecer inicial tinha sido emitido em 27 de junho de 2019.
Dutch: Het had zijn oorspronkelijke advies uitgebracht op 27 juni 2019.
Portuguese: A Agência emitiu o seu parecer em 17 de outubro de 2019, após ter concluído o reexame.
Dutch: Het Geneesmiddelenbureau heeft zijn advies uitgebracht op 17 oktober 2019, na afronding van het heronderzoek.
Portuguese: O que é Translarna e para que é utilizado?
Dutch: Wat is Translarna en wanneer wordt het voorgeschreven?
Portuguese: Que alterações foram solicitadas pela empresa?
Dutch: Welke wijziging had de firma aangevraagd?
Portuguese: Esta recusa afeta os doentes em ensaios clínicos?
Dutch: Heeft deze weigering gevolgen voor patiënten die deelnemen aan klinische proeven?
Portuguese: Quais foram as principais razões para a recusa da alteração da Autorização de Introdução no Mercado?
Dutch: Wat waren de voornaamste redenen om de wijziging in de handelsvergunning te weigeren?
Portuguese: Não existem consequências para o uso de Translarna na sua indicação autorizada.
Dutch: Er zijn geen gevolgen voor het gebruik van Translarna bij de goedgekeurde indicatie.
Portuguese: A empresa que solicitou a alteração da autorização de Translarna é a PTC Therapeutics International Limited.
Dutch: De firma die de aanvraag tot wijziging van de handelsvergunning voor Translarna indiende is PTC Therapeutics International Limited.
Portuguese: Se estiver incluído num ensaio clínico e necessitar de mais informações sobre o tratamento, fale com o médico do ensaio clínico.
Dutch: Indien u deelneemt aan een klinische proef en meer informatie wenst over uw behandeling, neemt u dan contact op met uw onderzoeksarts.
Portuguese: Tendo reexaminado o seu parecer inicial, a Agência Europeia de Medicamentos confirmou a sua recomendação de recusa da introdução de uma alteração na Autorização de Introdução no Mercado do medicamento Translarna (atalureno).
Dutch: Na heronderzoek van het oorspronkelijke advies heeft het Europees Geneesmiddelenbureau zijn aanbeveling om een wijziging in de vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Translarna (ataluren) te weigeren, bevestigd.
Portuguese: Contém a substância ativa atalureno e está disponível sob a forma de granulado para tomar por via oral.
Dutch: Het bevat de werkzame stof ataluren en is verkrijgbaar in de vorm van granulaat voor inname via de mond.
Portuguese: Em seguida, a empresa comparou os resultados com os dados históricos de doentes com distrofia muscular de Duchenne registados na base de dados do CINRG (Cooperative International Neuromuscular Research Group, grupo de investigação cooperativa internacional sobre a doença neuromuscular).
Dutch: Vervolgens vergeleek de firma de resultaten met historische gegevens van patiënten met spierdystrofie van Duchenne in de databank van de CINRG (cooperative International Neuromuscular Research Group).
Portuguese: Embora o principal objetivo do estudo fosse avaliar a segurança de Translarna a longo prazo, o estudo investigou igualmente a eficácia do tratamento em doentes incapazes de andar, medindo as alterações na função pulmonar.
Dutch: Hoewel het hoofddoel van het onderzoek was om de veiligheid van Translarna op lange termijn te beoordelen, werd in het onderzoek ook gekeken naar de werkzaamheid van de behandeling bij patiënten die niet kunnen lopen, waarbij veranderingen in de longfunctie werden gemeten.
Portuguese: Tal deve-se ao facto de os doentes incapazes de andar se encontrarem numa fase mais avançada da doença e terem uma massa muscular reduzida e, por conseguinte, os benefícios do tratamento poderem ser diferentes.
Dutch: Dit komt doordat patiënten die niet kunnen lopen zich in een verder gevorderd stadium van de ziekte bevinden en een verminderde spiermassa hebben, waardoor de voordelen van de behandeling anders kunnen zijn.
Portuguese: Os dados adicionais do estudo também não confirmaram o benefício de Translarna em doentes que perderam a capacidade de andar devido a problemas com a forma como os dados da base de dados do CINRG, que foi utilizada para comparar indiretamente os efeitos de Translarna, foram selecionados e analisados.
Dutch: De aanvullende gegevens uit het onderzoek konden het voordeel van Translarna bij patiënten die niet meer kunnen lopen ook niet bevestigen omdat er bedenkingen waren over de manier waarop gegevens van de CINRG-databank, die werd gebruikt om de effecten van Translarna indirect te vergelijken, werden geselecteerd en geanalyseerd.
Portuguese: A empresa informou a Agência de que não existem consequências para os doentes a receber Translarna em ensaios clínicos.
Dutch: De firma heeft het Geneesmiddelenbureau laten weten dat er geen gevolgen zijn voor patiënten die Translarna gebruiken in klinische proeven.
Portuguese: A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética que causa gradualmente o enfraquecimento e a perda da função muscular.
Dutch: Spierdystrofie van Duchenne is een genetische aandoening die geleidelijk verzwakking en verlies van spierfunctie veroorzaakt.
Portuguese: Uma vez que esta proteína ajuda a proteger os músculos de lesões durante a contração e o relaxamento musculares, nos doentes com distrofia muscular de Duchenne os músculos sofrem lesões e acabam por deixar de funcionar.
Dutch: Omdat dit eiwit helpt om spieren tegen letsel te beschermen als ze samentrekken en ontspannen, raken de spieren bij patiënten met spierdystrofie van Duchenne beschadigd en stoppen ze uiteindelijk met werken.
Portuguese: Por conseguinte, a Agência considerou que a relação benefício-risco de Translarna em doentes incapazes de andar não foi estabelecida e recomendou a recusa da alteração à Autorização de Introdução no Mercado.
Dutch: Het Geneesmiddelenbureau was derhalve van mening dat de baten-risicoverhouding van Translarna bij patiënten die niet kunnen lopen, niet kon worden vastgesteld, en adviseerde de wijziging in de handelsvergunning te weigeren.
Portuguese: A distrofia muscular de Duchenne pode ser causada por várias alterações genéticas.
Dutch: Spierdystrofie van Duchenne kan worden veroorzaakt door een aantal genetische afwijkingen.
Portuguese: O facto de o Translarna ser processado pelo organismo de forma semelhante em doentes com capacidade para andar e em doentes sem essa capacidade não foi suficiente para confirmar a eficácia de Translarna nestes doentes.
Dutch: Het feit dat het lichaam Translarna bij patiënten die wel kunnen lopen op vergelijkbare wijze verwerkt als bij patiënten die dat niet kunnen, was ontoereikend om de werkzaamheid van Translarna bij deze laatstgenoemde patiënten te bevestigen.
Portuguese: Além disso, a empresa apresentou os resultados de um estudo que incluiu 94 doentes com distrofia muscular de Duchenne resultante de uma mutação nonsense, 44 dos quais tinham perdido a capacidade de andar.
Dutch: Daarnaast overlegde de firma de resultaten van een onderzoek waarbij 94 patiënten met spierdystrofie van Duchenne met een nonsense-mutatie betrokken waren, van wie 44 patiënten niet meer konden lopen.
Portuguese: Os doentes que sofrem de distrofia muscular de Duchenne têm falta de distrofina normal, uma proteína presente nos músculos.
Dutch: Patiënten met spierdystrofie van Duchenne hebben een tekort aan normale dystrofine, een eiwit dat in spieren wordt aangetroffen.
Portuguese: A empresa forneceu dados que mostram que o organismo reage ao medicamento de forma semelhante em doentes que têm a capacidade de andar e em doentes que não têm essa capacidade.
Dutch: De firma verstrekte gegevens om aan te tonen dat het lichaam het geneesmiddel bij patiënten die wel kunnen lopen op vergelijkbare wijze verwerkt als bij patiënten die dat niet kunnen.
Portuguese: Translarna é utilizado no pequeno grupo de doentes cuja doença é causada por um defeito genético específico (conhecido por mutação nonsense) no gene da distrofina.
Dutch: Translarna wordt gebruikt bij de kleine groep patiënten bij wie de aandoening wordt veroorzaakt door een specifiek genetisch defect (aangeduid als een nonsense-mutatie) in het dystrofine-gen.