FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: One subject treated in a pilot study did not have PEG-ADA re-introduction data, and thus was excluded from the intervention-free survival in the integrated population.
Estonian: Ühe pilootuuringus ravitud uuritava kohta puudusid PEG-ADA kordusravi andmed ning ta jäeti seetõttu välja sekkumiste vaba elulemuse hindamisest kombineeritud populatsioonis.
English: If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Estonian: Kui preparaat sisaldab vähem kui 2 miljonit CD34+ rakku/kg, peab raviarst tegema otsuse, kas preparaati manustada, lähtudes individuaalsest kasu/riski hinnangust.
English: For more information on what happens before and during treatment, see section 3, How Strimvelis is given.
Estonian: Lisateabe saamiseks, mis toimub enne ravi ja ravi ajal, vt lõik 3 „Kuidas Strimvelis't manustatakse“.
English: This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
Estonian: See ravim sisaldab ligikaudu 3,5 mg naatriumi milliliitri kohta.
English: Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
Estonian: Strimvelis transporditakse otse meditsiiniasutusse, kus infusioon toimub.
English: The safety of Strimvelis was evaluated in 18 subjects, with a median duration of follow-up of 7 years.
Estonian: Strimvelis'e ohutust on hinnatud 18 isikul järelkontrolli mediaanajaga 7 aastat.
English: x 106 METHOD AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION Read the package leaflet before use.
Estonian: x 106 MANUSTAMISVIIS JA -TEE(D) Enne ravimi kasutamist lugege pakendi infolehte.
English: Total cell number:
Estonian: Rakkude arv kokku:
English: Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
Estonian: Retroviiruse sisestamise kohti (retroviral insertion sites, RIS) on leitud CCND2 ja LMO2 lähedusest või seest ning Strimvelis-ravi järgselt esineb võimalik risk leukeemilise transformatsiooni tekkeks.
English: It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
Estonian: Soovitatav on patsientide pikaajaline jälgimine vähemalt kord aastas toimuvate visiitide käigus esimesel üheteistkümnel aastal ning seejärel 13 ja 15 aastat pärast Strimvelis-ravi, mil hinnatakse täisverepilti koos leukotsüütide diferentseeritud valemiga, biokeemilisi näitajaid ja kilpnääret stimuleeriva hormooni taset.
English: Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Estonian: Strimvelis on ette nähtud üksnes autoloogseks kasutamiseks ja seda ei tohi kunagi manustada ühelegi teisele patsiendile peale algse CD34+ rakkude doonori.
English: Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Estonian: Tööpinnad ja materjal, mis võivad olla Strimvelis'ega kokku puutunud, tuleb puhastada sobiva desinfitseeriva vahendiga.
English: The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Estonian: Busulfaani koguannus on 4 mg/kg, jaotatuna kaheksaks 0,5 mg/kg annuseks.
English: OTHER For autologous use only.
Estonian: MUU Ainult autoloogiliseks kasutamiseks.
English: Negative test results are required on at least 3 sequential occasions over a period of at least 4 weeks, after completion of treatment for hepatitis C, with the final test conducted no more than 3 days prior to cell harvest.
Estonian: Analüüsi tulemus peab olema negatiivne vähemalt kolmel järjestikusel testimisel, mis tehakse vähemalt nelja nädala pikkusel perioodil pärast C-hepatiidi ravi lõppu, ning viimane analüüs peab olema tehtud hiljemalt kolm päeva enne rakkude kogumist.
English: Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Estonian: Strimvelis on sellist tüüpi ravim, mida nimetatakse geeniteraapiaks.
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Estonian: Järgida tuleb kohalikke kehtivaid bioohutuse nõudeid (vt lõik 4.2).
English: BATCH NUMBER, DONATION AND PRODUCT CODES Lot:
Estonian: PARTII NUMBER, ANNETUSE KOODID JA TOOTEKOODID Partii nr:
English: • the treatment sample, 4 to 5 days before.
Estonian: • raviproovi 4...5 päeva varem.
English: If it is possible that you could become pregnant, you must use a barrier contraceptive (such as condoms) during treatment and for at least 6 months afterwards.
Estonian: Kui võite jääda rasedaks, peate ravi ajal ja vähemalt 6 kuud pärast ravi kasutama rasestumisvastast barjäärimeetodit (nt kondoomi).
English: All the identified adverse reactions in the table (apart from those potentially related to busulfan) are considered to be related to immune reconstitution, due to their nature and timing.
Estonian: Kõik tuvastatud kõrvaltoimed, mis on loetletud tabelis (välja arvatud potentsiaalselt busulfaaniga seotud kõrvaltoimed), arvatakse olevat iseloomu ja tekkeaja tõttu seotud immuunsüsteemi reaktivatsiooniga.
English: Patients who previously received PEG-ADA had this treatment withdrawn 10 to 22 days prior to Strimvelis therapy.
Estonian: Eelnevalt PEG-ADA ravi saanud patsientidel lõpetati see ravi 10...22 päeva enne ravi Strimvelis'ega.
English: Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local biosafety requirements.
Estonian: Kasutamata ravimpreparaat või jäätmematerjal tuleb hävitada vastavalt kohalikele bioohutuse nõuetele.
English: Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Estonian: Kartsinogeensusuuringuid ei ole läbi viidud, sest puudus adekvaatne loommudel Strimvelis'e tumorigeense potentsiaali hindamiseks (hiirtel ei ole võimalik saavutada transdutseeritud rakkude pikaajalist püsimist).
English: Local biosafety guidelines applicable should be followed.
Estonian: Järgida tuleb kohalikke kehtivaid bioohutuse nõudeid.
English: Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
Estonian: Strimvelis't tuleb ettevaatusega kasutada patsientidel, kellel esineb ülitundlikkus aminoglükosiidide või veise seerumi albumiini suhtes.
English: Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
Estonian: Patsiente tuleb hoolega jälgida raskete ja oportunistlike infektsioonide esinemise, immuunsüsteemi reaktivatsiooni näitajate ja intravenoosse immunoglobuliini (IVIG) asendusravi vajaduse suhtes; ravivastuse puudumise korral on soovitatav arsti järelevalve all kasutada muid ADA-SCID ravivõimalusi.
English: An antihistamine medicine may be given to make it less likely that you will react to the infusion
Estonian: Võidakse manustada antihistamiinset ravimit et vähendada infusiooniga seotud reaktsiooni tekke tõenäosust
English: Also contains sodium chloride.
Estonian: Sisaldab ka naatriumkloriidi.
English: Patients should be closely monitored for potential catheter-related events.
Estonian: Patsiente tuleb jälgida kateetriga seotud võimalike kõrvaltoimete suhtes.
English: The patient must be able to donate adequate CD34+ cells to deliver the minimum 4 million purified CD34+ cells/kg, required for manufacture of Strimvelis.
Estonian: Patsient peab olema võimeline loovutama piisavas koguses CD34+ rakke, et saada minimaalselt 4 miljonit puhastatud CD34+ rakku/kg, mis on vajalik Strimvelis'e tootmiseks.
English: The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
Estonian: Müügiloa hoidja kavatseb perioodilisse ohutusaruandesse sisse viia regulaarsed registri arenguaruanded ja esitada uuringu vahearuandeid iga 2 aasta järel kuni registri lõpuni.
English: As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Estonian: Kuna Strimvelis't manustatakse pärast ettevalmistavat ravi busulfaaniga, peavad rasestumisvõimelised patsiendid kasutama usaldusväärset rasestumisvastast barjäärimeetodit Strimvelis'e manustamise ajal ja vähemalt 6 kuud pärast seda.
English: It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
Estonian: Seda kasutatakse Strimvelis'e valmistamiseks, viies rakkudesse uue geeni.
English: Successful generation of T cells after Strimvelis is also likely to be affected by residual thymic function which can become impaired in older children.
Estonian: Strimvelis-ravi järgset edukat T-rakkude teket mõjutab tõenäoliselt ka tüümuse jääkfunktsioon, mis suurematel lastel võib olla häirunud.
English: The MAH will also evaluate intervention-free survival.
Estonian: Müügiloa hoidja hindab ka sekkumiste vaba elulemust.
English: A 4-month biodistribution study was performed in mice.
Estonian: Hiirtel viidi läbi 4-kuuline biojaotuvuse uuring.
English: Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
Estonian: Strimvelis on hägune kuni selge, värvitu kuni roosa rakkude infusioonidispersioon, mis on ühes või mitmes infusioonikotis.
English: People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
Estonian: ADA-SCID-ga inimeste organism ei tooda piisavalt ensüümi, mida nimetatakse adenosiindeaminaasiks (ADA), sest selle tootmise eest vastutav geen on vigane.
English: The long term effects and durability of response to Strimvelis on ADA-SCID are unknown (see section 5.1).
Estonian: Strimvelis'e pikaajalised toimed ja ravivastuse püsivus ADA-SCID korral on teadmata (vt lõik 5.1).
English: Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the essential unique patient information on the Strimvelis infusion bag(s) and/or container (see sections 4.4 and 6.6).
Estonian: Enne infusiooni tuleb kinnitada, et patsiendi isikuandmed vastavad olulistele ainukordsetele patsiendi andmetele Strimvelis'e infusioonikotil(-kottidel) ja/või konteineril (vt lõigud 4.4 ja 6.6).
English: Strimvelis is made specially from the patient's own cells.
Estonian: Strimvelis valmistatakse spetsiaalselt patsiendi enda rakkudest.
English: Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Estonian: Strimvelis'ega ravitud patsiendid ei tohi kunagi tulevikus doonorina siirdamiseks verd, elundeid, kudesid ega rakke loovutada.
English: Treatment failure was observed in a patient treated in the clinical trials with <2 millions CD34+cell/kg.
Estonian: Ravi ebaõnnestumist on täheldatud patsiendil, kes sai kliinilistes uuringutes < 2 miljonit CD34+ rakku/kg.
English: Read all of this leaflet carefully before you (or your child) are given this medicine because it contains important information for you.
Estonian: Enne ravimi manustamist teile (või teie lapsele) lugege hoolikalt infolehte, sest siin on teile vajalikku teavet.
English: After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
Estonian: Pärast sellekohase informatsiooni saamist võib raviarstil olla vaja vastavalt muuta raviprogrammi (st lõpetada ettevalmistav ravi busulfaaniga ja/või manustada tüvirakkude varu, kui see on kohaldatav).
English: Before and during Strimvelis treatment
Estonian: Enne Strimvelis-ravi ja ravi ajal
English: Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Estonian: Strimvelis't saab valmistada ainult juhul, kui arst saab patsiendi luuüdist koguda piisavalt õiget tüüpi rakke.
English: The nature of Strimvelis is such that conventional studies on pharmacokinetics, absorption, distribution, metabolism, and elimination are not applicable.
Estonian: Strimvelis'e olemuse tõttu ei ole tavapärased farmakokineetika, imendumise, jaotumise, biotransformatsiooni ja eritumise uuringud asjakohased.
English: CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT Total cell number:
Estonian: PAKENDI SISU KAALU, MAHU VÕI ÜHIKUTE JÄRGI Rakkude arv kokku:
English: This medicinal product contains genetically-modified cells.
Estonian: See ravimpreparaat sisaldab geneetiliselt muundatud rakke.
English: If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
Estonian: Kui pärast Strimvelis'e infusiooni tuvastatakse kliiniliselt olulised kvaliteediprobleemid, näiteks spetsifikatsioonivälised tulemused, teavitatakse sellest raviarsti.
English: Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Estonian: Kasutamata ravim tuleb hävitada vastavalt kohalikele bioohutuse nõuetele.
English: B cell function: All 12 subjects treated in the pivotal study were receiving IVIG therapy at the time of screening, and 7 subjects (58%) had discontinued IVIG use during 0-3 years follow-up after gene therapy.
Estonian: B-rakkude funktsioon: kõik olulises uuringus ravitud 12 patsienti said skriiningu ajal IVIG ravi ja 7 uuritavat (58%) katkestasid IVIG kasutamise geeniteraapia järgse 0...3-aastase järelkontrolli jooksul.
English: Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Estonian: Neljal uuritaval oli eelnevalt olnud ebaedukas tüvirakkude siirdamine identse haplotüübiga doonorilt ning 15 uuritavat 18-st olid eelnevalt saanud ensüümasendusravi polüetüleenglükooliga modifitseeritud veise adenosiindeaminaasiga (PEG-ADA).
English: About 15 to 30 minutes before treatment
Estonian: Umbes 15...30 minutit enne ravi
English: Bag No.:
Estonian: Koti nr:
English: - Your doctor will give you a Patient Alert Card. Read it carefully and follow the instructions on it. - Always show the Patient Alert Card to your doctor or nurse when you see them or if you go to hospital.
Estonian: - Näidake patsiendi hoiatuskaarti alati oma arstile või meditsiiniõele, kui neid külastate, või kui pöördute haiglasse.
English: All patients received busulfan conditioning prior to gene therapy, with most receiving a total dose of 4 mg/kg intravenously over 2 consecutive days prior to CD34+ infusion.
Estonian: Kõik patsiendid said enne geeniteraapiat ettevalmistavat ravi busulfaaniga, enamasti intravenoosselt koguannuses 4 mg/kg kahel järjestikusel päeval enne CD34+ infusiooni.
English: Interventionfree survival in this pivotal population (defined as survival without the requirement for long-term (≥3 month) re-introduction of PEG-ADA, or stem cell transplant) was 92% (11/12 subjects) (82% (14/17 subjects) for integrated population).
Estonian: Sekkumiste vaba elulemus olulise uuringu populatsioonis (määratleti kui elulemust ilma pikaajalise (≥3-kuulise) PEG-ADA kordusravi või tüvirakkude siirdamise vajaduseta) oli 92% (11/12) (82%
English: b Based on the 3 year post-treatment period for survival and severe infections, and the data collected at the 3 year visit for T-lymphocytes and dAXP.
Estonian: b Põhineb elulemuse ja raskete infektsioonide osas 3-aastasel ravijärgsel perioodil ning T-lümfotsüütide ja dAXP kohta 3. aasta visiidil kogutud andmetel.
English: There have been cases where treatment with Strimvelis has been unsuccessful.
Estonian: On esinenud juhtumeid, mil ravi Strimvelis'ega ei ole olnud edukas.
English: Strimvelis should be administered once only.
Estonian: Strimvelis't manustatakse ainult ühekordselt.
English: Two samples are collected The doctor will collect two samples of bone marrow stem cells before the planned treatment:
Estonian: Kogutakse kaks proovi Enne kavandatud ravi kogub arst kaks luuüdi tüvirakkude proovi:
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS INFUSION BAG
Estonian: MINIMAALSED ANDMED, MIS PEAVAD OLEMA VÄIKESEL VAHETUL SISEPAKENDIL
English: Strimvelis is made specially for each patient, using the patient's own bone marrow cells.
Estonian: Strimvelis valmistatakse spetsiaalselt iga patsiendi jaoks, kasutades patsiendi enda luuüdi rakke.
English: Patient 10 had no baseline value for T-lymphocytes.
Estonian: Patsiendil 10 puudus T-lümfotsüütide ravieelne väärtus.
English: However, vector insertions into chromosomal regions previously associated with leukaemia in comparable trials of gene therapy in Wiskott Aldrich Syndrome, X-SCID and Chronic Granulomatous Disease have been documented.
Estonian: Siiski on täheldatud vektori sisenemist neisse kromosoomi piirkondadesse, mis eelnevates samalaadsetes geeniteraapia uuringutes Wiskott-Aldrichi sündroomi, X-SCID ja kroonilise granulomatoosse haiguse korral on assotsieerunud leukeemiaga.
English: In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
Estonian: Teiste haiguste (mitte ADA-SCID) geeniteraapia kliinilistes uuringutes on mõnedel patsientidel tekkinud leukeemia või muud verevähid.
English: These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Estonian: Neid autoimmuunseid kõrvaltoimeid kirjeldati patsientidel geeniteraapia järgselt.
English: Precautions to be taken before manipulating or administering the product
Estonian: Enne ravimi käsitsemist või manustamist tuleb järgida ettevaatusabinõusid
English: The median percentages of genetically modified cells in peripheral blood at one year and 3 years after treatment were 28% (range 6%-92%) and 30% (range 8%-101%) of CD19+, and 73% (range 20%-100%) and 67% (range 39%-82%) of CD3+ cells, respectively.
Estonian: Geneetiliselt muundatud rakkude protsendi mediaan perifeerses veres üks aasta ja 3 aastat pärast ravi oli CD19+ rakkude puhul vastavalt 28% (vahemik 6...92%) ja 30% (vahemik 8...101%) ning CD3+ rakkude puhul vastavalt 73% (vahemik 20...100%) ja 67% (vahemik 39...82%).
English: This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).
Estonian: Ravimpreparaat sisaldab 0,15 mmol naatriumi ml kohta (vt lõik 4.4).
English: A 100% survival rate was observed for all 12 subjects treated within the pivotal study and also for the 18 subjects in the integrated analysis, with a median follow up duration of approximately 7 years.
Estonian: 100% elulemuse määra täheldati kõigil 12-l olulises uuringus ravitud patsiendil ja samuti kombineeritud analüüsi kaasatud 18 uuritaval (järelkontrolli mediaankestus oli ligikaudu 7 aastat).
English: Backup sample of stem cells collected to be stored as a backup (see above)
Estonian: Kogutakse tüvirakkude varuproov säilitatakse tagavaraks (vt eespool)
English: Name and address of the manufacturer of the biological active substance MolMed SpA
Estonian: Bioloogilise toimeaine tootja nimi ja aadress MolMed SpA
English: Another subject needed transient PEG-ADA administration due to an autoimmune event (see section 4.4).
Estonian: Veel üks uuritav vajas ajutist PEG-ADA manustamist autoimmuunse kõrvaltoime tõttu (vt lõik 4.4).
English: Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
Estonian: Strimvelis on näidustatud adenosiindeaminaasi puudulikkusest tingitud raske kombineeritud immuunpuudulikkusega patsientidele, kelle jaoks ei ole inimese leukotsüüdi antigeeni suhtes sobivat tüvirakkude doonorit (vt lõigud 4.2 ja 4.4).
English: The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Estonian: Tüvirakkude varu kogutakse kasutamiseks päästeravina, kui peaks tekkima tõrge preparaadi tootmisel, transplantaadi kaotus või pikaajaline luuüdi aplaasia Strimvelis-ravi järgselt.
English: T cell function: In the patients treated in the pivotal study, T cell proliferation was demonstrated in response to stimulation with anti-CD3 antibodies (median 62629 cpm, range 4531 to 252173) and phytohemaglutinin (median 140642 cpm, range 11119 to 505607) at 1 year post gene therapy, and these responses were sustained through Year 3.
Estonian: T-rakkude funktsioon: olulises uuringus ravitud patsientidel demonstreeriti T-rakkude proliferatsiooni vastuseks stimulatsioonile CD3 vastaste antikehadega (mediaan 62629 cpm, vahemik 4531...252173) ja fütohemaglutiniiniga (mediaan 140642 cpm, vahemik 11119...505607) 1 aasta pärast geeniteraapiat ning need ravivastused püsisid 3. aastani.
English: Following successful engraftment in the patient, the effects of the product are expected to be life-long.
Estonian: Pärast edukat siirdamist arvatakse preparaadi toime olevat eluaegne.
English: The quantitative information regarding CD34+ cells/kg and total cells in the product is presented in the labelling for each batch.
Estonian: Info CD34+ rakkude arvu/kg kohta ja rakkude koguarvu kohta preparaadis on toodud iga partii märgistusel.
English: After you (or your child) have been treated with Strimvelis, you or your child will not be able to donate blood, organs or tissues at any time in future.
Estonian: Pärast teie (või teie lapse) ravi Strimvelis'ega ei saa teie ega teie laps mitte kunagi tulevikus doonorina verd, organeid või kudesid loovutada, sest Strimvelis on geeniteraapia preparaat.
English: 67% (12 of 18) of Strimvelis treated patients had either autoimmune antibodies or other manifestations (e.g. autoimmune thrombocytopenia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis and Guillain-Barré syndrome) (see section 4.8).
Estonian: 67%-l (12/18) Strimvelis'ega ravitud patsientidest tekkisid kas autoantikehad või muud ilmingud (nt autoimmuunne trombotsütopeenia, autoimmuunne aplastiline aneemia, autoimmuunne hepatiit või Guillain-Barré sündroom) (vt lõik 4.8).
English: Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Estonian: Strimvelis'el ei tohiks olla koostoimeid maksa tsütokroom P450 ensüümide või ravimite transporteritega.
English: Long-term PEG-ADA (exceeding 3 months of continuous duration) was used by three subjects; two of these subjects subsequently received a sibling-matched stem cell transplant and one subject remained on chronic PEG-ADA treatment.
Estonian: Pikaajalist PEG-ADA ravi (pidev kasutamine üle 3 kuu) sai kolm uuritavat; kahele neist tehti järgnevalt õe/venna sobivate tüvirakkude siirdamine ja üks uuritav jäi saama pikaajalist PEG-ADA ravi.
English: Dermatitis atopic, eczema
Estonian: Atoopiline dermatiit, ekseem
English: The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
Estonian: Strimvelis'e efektiivsust hinnati 3-aastases avatud prospektiivses uuringus lastel, kelle õde/vend ei olnud inimese leukotsüüdi antigeeni (human leukocyte antigen, HLA) poolest sobiv tüvirakkude doonor ning kes ei saavutanud piisavat ravivastust PEG-ADA kasutamisel, ei talunud seda või kellel ei olnud võimalik seda kasutada.