FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The mean baseline CLN2 score was 3.5 (standard deviation (SD) 1.20) with a range from 1 to 6; no patients with advanced disease progression were studied (inclusion criteria: mild to moderate progression of CLN2 disease).
German: Der durchschnittliche NCL2-Wert bei Baseline lag bei 3,5 (Standardabweichung [SD] 1,20), in einem Bereich von 1 bis 6;
English: You or your child will need to have surgery to implant the device for giving Brineura.
German: Für die Implantation der Zugangsvorrichtung für Brineura wird bei Ihnen oder Ihrem Kind eine Operation erforderlich sein.
English: Cardiac disorders
German: Magen-Darm-Störungen
English: In two clinical cases, the ICV access devices did not show signs of failure at the time of infusion; however, after removal, material degradation of the devices were apparent and consistent with data from benchtop testing of ICV access devices.
German: In zwei klinischen Fällen zeigte die intracerebroventrikuläre Zugangsvorrichtung zum Zeitpunkt der Infusion keine Anzeichen eines Defekts;
English: Intracerebroventricular use
German: Zur intracerebroventrikulären Anwendung
English: Convulsions
German: Krampfanfälle
English: Your doctor will monitor you or your child for symptoms of life threatening allergic reactions, such as hives, itching or flushing, swollen lips, tongue, and/or throat, shortness of breath, hoarseness, turning blue around finger tips or lips, low muscle tone, fainting or incontinence.
German: Nesselausschlag, Juckreiz oder Flush, Schwellungen der Lippen, Zunge und/oder des Rachens, Kurzatmigkeit, Heiserkeit, Blaufärbung der Fingerspitzen oder Lippen, Muskelschlaffheit, Ohnmacht oder Inkontinenz.
English: Adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
German: Die Nebenwirkungen sind mit abnehmendem Schweregrad aufgeführt.
English: Other medicines and Brineura
German: Anwendung von Brineura zusammen mit anderen Arzneimitteln
English: Rash Urticaria
German: Mundschleimhaut
English: Brineura and flushing solution excipients: Sodium phosphate dibasic heptahydrate; Sodium dihydrogen phosphate monohydrate; Sodium chloride;
German: Sonstige Bestandteile von Brineura und der Spüllösung: Dinatriumhydrogenphosphat 7 H2O Natriumdihydrogenphosphat 1 H2O Natriumchlorid
English: • A non-coring port needle with a gauge of 22 or smaller and a suggested length of 16 mm.
German: • Eine nichtstanzende Portkanüle von maximal 22 Gauge und einer empfohlenen Länge von 16 mm. Für Empfehlungen hinsichtlich der Portkanüle lesen Sie bitte die Gebrauchsanweisung des Herstellers der intracerebroventrikulären Zugangsvorrichtung.
English: Package leaflet: Information for the user Brineura 150 mg solution for infusion cerliponase alfa This medicine is subject to additional monitoring.
German: Packungsbeilage: Information für Anwender Brineura 150 mg Infusionslösung
English: Rating
German: Bewertung
English: Irritability
German: Reizbarkeit
English: See leaflet for further information
German: Für weitere Informationen Packungsbeilage beachten
English: What you need to know before you or your child is given Brineura 3.
German: Was sollten Sie beachten, bevor Brineura bei Ihnen oder Ihrem Kind angewendet wird?
English: - Keep this leaflet.
German: Entfernen Sie die Portkanüle.
English: Inspect thawed Brineura and flushing solution vials
German: Sichtprüfung der Durchstechflaschen mit dem aufgetauten Brineura und der Spüllösung
English: Vomiting
German: Krämpfe
English: Posology
German: Median
English: Do not mix Brineura with any other medicinal product.
German: Mischen Sie Brineura nicht mit anderen
English: Talk to your doctor if you have any questions about your device.
German: Bei Fragen zu Ihrer Zugangsvorrichtung wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt.
English: Did you know?
German: Schon gewusst?
English: Responses have to be provided within an agreed timeframe.
German: Antworten müssen innerhalb einer vereinbarten Frist gegeben werden.
English: The first clock-stop usually lasts 3 to 6 months and the second one 1 to 3 months.
German: Der erste Clock-Stop dauert in der Regel 3 bis 6 Monate und der zweite 1 bis 3 Monate.
English: This initial evaluation lasts up to 120 days.
German: Diese erste Bewertung dauert bis zu 120 Tage.
English: About a fifth of its members are also CHMP members.
German: Etwa ein Fünftel ihrer Mitglieder sind auch Mitglieder des CHMP.
English: This compares with 25% overall.
German: Dem steht eine Gesamtquote von 25% gegenüber.
English: Patients were involved in two thirds of these cases.
German: In zwei Drittel dieser Fälle waren Patienten beteiligt.
English: Overall, the assessment of a new medicine usually lasts around a year.
German: Insgesamt dauert die Beurteilung eines neuen Arzneimittels in der Regel etwa ein Jahr.
English: Is the medicine being compared with an appropriate alternative?
German: Wird das Arzneimittel mit einer angemessenen Alternative verglichen?
English: Yes.
German: Ja.
English: The sooner it can be shown that a new medicine works and is safe, the sooner it can be made available to patients.
German: Je früher gezeigt werden kann, dass ein neues Arzneimittel wirksam und sicher ist, desto früher kann es Patienten zur Verfügung gestellt werden.
English: Most of the time, the committee reaches decisions by consensus.
German: In den meisten Fällen trifft der Ausschuss Entscheidungen einvernehmlich.
English: They are appointed according to objective criteria to make best use of the available expertise in the EU.
German: Sie werden gemäß objektiven Kriterien ernannt, um die verfügbare Expertise in der EU bestmöglich zu nutzen.
English: It is usually organised when the CHMP still has major objections with the application.
German: Diese wird in der Regel organisiert, wenn der CHMP immer noch erhebliche Einwände gegen den Antrag hat.
English: The assessment time may be reduced to 150 days instead of 210 days, if the medicine is granted 'accelerated assessment'.
German: Die Beurteilungszeit kann auf 150 Tage statt 210 Tagen reduziert werden, wenn dem Arzneimittel eine „beschleunigte Beurteilung“ gewährt wird.
English: The assessment of an application for a new medicine takes up to 210 ‘active' days.
German: Die Beurteilung eines Antrags für ein neues Arzneimittel dauert bis zu 210 „aktive“ Tage.
English: The committee is composed of one member and an alternate from each EU Member State, as well as from Iceland and Norway.
German: Der Ausschuss besteht aus einem Mitglied und einem Stellvertreter aus jedem EU-Mitgliedstaat sowie aus Island und Norwegen.
English: In 2018, 9 of 22 such requests for early discussions came from university-based or academic groups.
German: Im Jahr 2018 kamen 9 von 22 dieser Anfragen nach frühzeitigen Besprechungen von Universitäten oder akademischen Gruppen.
English: From laboratory to patient:
German: Vom Labor zum Patienten:
English: This means that EU taxpayers do not have to support all the costs of ensuring the safety and effectiveness of medicines.
German: Dies bedeutet, dass die Steuerzahler der EU nicht die gesamten Kosten für die Gewährleistung der Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln tragen müssen.
English: In addition, many older medicines available today were authorised at national level because they were marketed before EMA was created.
German: Darüber hinaus wurden viele ältere, heute verfügbare Arzneimittel auf nationaler Ebene zugelassen, weil sie in Verkehr gebracht wurden, bevor die EMA gegründet wurde.
English: How are potential new medicines tested?
German: Wie werden potenzielle neue Arzneimittel geprüft?
English: How does the CHMP work?
German: Wie arbeitet der CHMP?
English: Can the CHMP request more information during the evaluation?
German: Kann der CHMP während der Bewertung mehr Informationen anfordern?
English: If this is endorsed by the committee, the inspection will be conducted by inspectors of the EU national agencies.
German: Wenn dies vom Ausschuss befürwortet wird, wird die Inspektion von Kontrolleuren der nationalen Behörden der EU durchgeführt.
English: This assessment is reviewed by all PRAC members.
German: Diese Beurteilung wird von allen Mitgliedern des PRAC überprüft.
English: EMA provides scientific advice because:
German: Die EMA bietet wissenschaftliche Beratung an, weil:
English: Most Member States have registers of nationally authorised medicines.
German: Die meisten Mitgliedstaaten haben Register national zugelassener Arzneimittel.
English: The divergent opinions are then published together with the public assessment report.
German: Die abweichenden Stellungnahmen werden anschließend zusammen mit dem öffentlichen Beurteilungsbericht veröffentlicht.
English: Inspections can be requested by EMA to verify compliance with these standards.
German: Von der EMA können Inspektionen beantragt werden, um die Einhaltung dieser Standards zu überprüfen.
English: The administrative fee applicable for each procedure is defined by EU legislation.
German: Die für jedes Verfahren fällige Verwaltungsgebühr ist in den EU-Rechtsvorschriften festgelegt.
English: The CHMP can raise objections or concerns which can relate to any aspect of the medicine.
German: Der CHMP kann Einwände oder Bedenken erheben, die sich auf einen beliebigen Aspekt des Arzneimittels beziehen können.
English: As the companies will earn revenues from the sales of medicines, it is fair that they should bear most of the financial costs of regulating them.
German: Da die Unternehmen durch den Verkauf von Arzneimitteln Einnahmen erzielen werden, ist es gerecht, dass sie den Großteil der finanziellen Kosten für deren Regulierung tragen sollten.
English: This is a key point in the evaluation of a medicine where the initial viewpoints are integrated and consolidated.
German: Dies ist ein wichtiger Punkt in der Bewertung eines Arzneimittels, an dem die ursprünglichen Sichtweisen integriert und konsolidiert werden.
English: Safety monitoring
German: Sicherheitsüberwachung
English: All medicines have benefits as well as risks.
German: Alle Arzneimittel haben Nutzen sowie Risiken.
English: Research & development
German: Forschung & Entwicklung
English: In both processes, all the decisions taken are collegial and based on extensive discussions and consultations.
German: Bei beiden Prozessen werden alle Entscheidungen kollegial und auf Grundlage ausführlicher Erörterungen und Beratungen getroffen.
English: The final CHMP recommendation is reached by a formal vote.
German: Die abschließende Empfehlung des CHMP wird durch eine formelle Abstimmung erreicht.
English: Each of its members is supported by a team of assessors.
German: Jedes seiner Mitglieder wird durch ein Team von Sachverständigen unterstützt.
English: EMA has no role in decisions on pricing and reimbursement.
German: Der EMA fällt bei Entscheidungen über Preisbildung und Erstattung keine Rolle zu.
English: What additional expertise can the CHMP rely on?
German: Auf welche zusätzliche Expertise kann sich der CHMP stützen?
English: More effective development means that the limited scientific resources available are used in the best way for the benefit of patients.
German: eine effektivere Entwicklung bedeutet, dass die begrenzten verfügbaren wissenschaftlichen Ressourcen auf die bestmögliche Weise zum Nutzen der Patienten verwendet werden.
English: It does not cover medicines authorised through national procedures (including the decentralised procedure and the mutual recognition procedure) by national medicines authorities in the EU Member States.
German: Sie behandelt keine Arzneimittel, die über nationale Verfahren (einschließlich des dezentralisierten Verfahrens und des Verfahrens der gegenseitigen Anerkennung) durch nationale Arzneimittelbehörden in den EU-Mitgliedstaaten zugelassen werden.
English: This is because disclosing information at this stage may undermine research and development efforts and so discourage research in new medicines.
German: Der Grund hierfür ist, dass eine Offenlegung der Informationen in dieser Phase die Forschungs- und Entwicklungsbemühungen untergraben und so von der Erforschung neuer Arzneimittel abschrecken könnte.
English: EMA determines whether the questions are valid or not for scientific advice.
German: Die EMA bestimmt, ob die Fragen gültig oder für wissenschaftliche Beratung nicht geeignet sind.
English: Calendar of a medicine's evaluation
German: Kalender für die Bewertung eines Arzneimittels
English: One of its roles is also to support research and development by providing scientific advice.
German: Eine seiner Funktionen ist es auch, die Forschung und Entwicklung durch wissenschaftliche Beratung zu unterstützen.
English: EMA supports the conduct of high-quality studies through initiatives such as Enpr-EMA and ENCePP, which bring together expertise from independent academic centres across Europe.
German: Die EMA unterstützt die Durchführung qualitativ hochwertiger Studien durch Initiativen wie Enpr-EMA und ENCePP, welche die Expertise von unabhängigen akademischen Zentren in ganz Europa zusammenbringen.
English: Patients' representatives are involved in these consultations on a routine basis so that their views and experiences can be incorporated into the discussions.
German: Patientenvertreter sind an diesen Konsultationen routinemäßig beteiligt, damit ihre Ansichten und Erfahrungen in die Diskussionen einfließen können.
English: EMA regularly exchanges views on ongoing medicines' assessments with other regulatory agencies such as the US FDA, Health Canada and the Japanese regulatory authorities.
German: Die EMA tauscht regelmäßig Ansichten zu laufenden Arzneimittelbeurteilungen mit anderen Aufsichtsbehörden wie der US FDA, Health Canada und den japanischen Aufsichtsbehörden aus.
English: No single SAWP or CHMP member can force a decision to go a particular way - it has to be agreed by a majority.
German: Kein Mitglied der SAWP oder des CHMP kann eine Entscheidung erzwingen - sie muss mehrheitlich getroffen werden.
English: EMA then gives advice on the developer's proposals.
German: Anschließend leistet die EMA Beratung zu den Vorschlägen des Entwicklers.
English: Following scientific advice, 63% of these trials were modified to include a better way to assess the medicine's effectiveness or a more appropriate comparator.
German: Nach wissenschaftlicher Beratung wurden 63 % dieser Prüfungen geändert, um eine bessere Methode zur Beurteilung der Wirksamkeit des Arzneimittels oder ein geeigneteres Vergleichspräparat aufzunehmen.
English: In addition, the full advice can be made available upon request.
German: Darüber hinaus kann die vollständige Beratung auf Anfrage zur Verfügung gestellt werden.
English: Patients are also often consulted.
German: Außerdem werden häufig Patienten konsultiert.
English: Dozens of experts from a range of disciplines are involved in responding to the questions asked.
German: Dutzende Experten aus verschiedenen Disziplinen sind an der Beantwortung der Fragen beteiligt.
English: Is the proposed plan to analyse results appropriate?
German: Ist der vorgeschlagene Plan zur Analyse der Ergebnisse angemessen?
English: In this way the outcome of scientific advice becomes available to all.
German: So wird das Ergebnis der wissenschaftlichen Beratung für alle zugänglich gemacht.
English: However, under EU law it has no authority to actually permit marketing in the different EU countries.
German: Gemäß EU-Recht hat sie jedoch keine Befugnis, tatsächlich das Inverkehrbringen in den verschiedenen EULändern zu genehmigen.
English: Are the planned measures to assess the benefits of a medicine valid and relevant?
German: Sind die geplanten Maßnahmen zur Beurteilung des Nutzens eines Arzneimittels gültig und relevant?
English: Commission decisions are published in the Community Register of medicinal products for human use.
German: Entscheidungen der Kommission werden im Arzneimittelregister der Gemeinschaft für Humanarzneimittel veröffentlicht.
English: Companies pay an administrative fee upfront before EMA assessment starts.
German: Unternehmen zahlen eine Verwaltungsgebühr, bevor die Beurteilung durch die EMA beginnt.
English: methodological issues (statistical tests to use, data analysis, modelling and simulation).
German: methodische Fragen (zu verwendende statistische Tests, Datenanalyse, Modellierung und Simulation).
English: In about one in four cases, the scientific advice recommended that the development plan be modified to reflect patient advice.
German: In etwa einem von vier Fällen empfahl die wissenschaftliche Beratung, dass der Entwicklungsplan geändert werden sollte, um der Beratung durch den Patienten Rechnung zu tragen.
English: Restrictions include no participation in the discussion on a particular topic or exclusion from voting on the topic.
German: Die Beschränkungen beinhalten den Ausschluss an der Erörterung über ein bestimmtes Thema oder den Ausschluss von der Abstimmung zu dem Thema.
English: For older applications, clinical study results can be obtained through a request for access to the document.
German: Für ältere Anträge können Ergebnisse klinischer Studien durch einen Antrag auf Zugang zu dem Dokument eingeholt werden.
English: The SAWP consolidates a response to the scientific questions.
German: Die SAWP erstellt eine konsolidierte Antwort auf die wissenschaftlichen Fragen.
English: The role of EMA is to make a recommendation to the European Commission which then takes a final legally binding decision on whether the medicine can be marketed in the EU.
German: Die Rolle der EMA ist es, eine Empfehlung bei der Europäischen Kommission auszusprechen, die anschließend eine endgültige rechtsverbindliche Entscheidung trifft, ob das Arzneimittel in der EU vermarktet werden kann.
English: A meeting can be organised, in particular for first users of scientific advice or for complex medicines.
German: Es kann eine Sitzung einberufen werden, insbesondere für Erstnutzer wissenschaftlicher Beratung und für komplexe Arzneimittel.
English: This means that the application includes all the different aspects required by EU legislation and needed to demonstrate that a medicine works as intended.
German: Das bedeutet, dass der Antrag alle Aspekte enthält, die gemäß EU-Rechtsvorschriften erforderlich sind und benötigt werden, um nachzuweisen, dass ein Arzneimittel wie beabsichtigt wirkt.
English: Does the study last long enough and include enough patients to provide the necessary data for the benefit-risk assessment?
German: Dauert die Studie lang genug und umfasst genügend Patienten, um die notwendigen Daten für die Nutzen-Risiko-Bewertung zu liefern?
English: Any other data available on the medicine (for example from existing studies in the medical literature) must also be submitted by the applicant and will be assessed.
German: Alle anderen zum Arzneimittel verfügbaren Daten (zum Beispiel aus vorhandenen Studien in der medizinischen Literatur) sind ebenfalls vom Antragsteller einzureichen und werden beurteilt.
English: However, only a small proportion of the compounds investigated will ever be promising enough to progress to further development.
German: Jedoch ist nur ein kleiner Anteil der untersuchten Verbindungen jemals vielversprechend genug um für die Weiterentwicklung in Betracht gezogen zu werden.
English: If the SAWP wishes to discuss specific issues with the medicine developer it will organise a meeting, particularly where it disagrees with the proposed plan and proposes alternative development plans.
German: Wenn die SAWP beim Entwickler des Arzneimittels bestimmte Punkte besprechen möchte, beruft sie eine Sitzung ein, insbesondere dann, wenn sie dem vorgeschlagenen Plan nicht zustimmt und alternative Entwicklungspläne vorschlägt.
English: If a list of outstanding issues is agreed, the evaluation is paused again (second clock-stop) while the applicant prepares responses.
German: Wenn eine Liste der ausstehenden Fragen vereinbart wird, wird die Bewertung erneut unterbrochen (zweiter Clock-Stop), während der Antragsteller Antworten vorbereitet.
English: This can sometimes mean, for example, that the committee's view on the benefit and risk of the medicine may change during the evaluation and diverge from the initial assessments performed by the Rapporteurs.
German: Dies kann beispielsweise mitunter bedeuten, dass sich die Ansicht des Ausschusses über Nutzen und Risiken des Arzneimittels während der Bewertung ändern und von den ursprünglichen Beurteilungender Berichterstatter abweichen kann.
English: Who grants EU-wide marketing authorisation?
German: Wer erteilt die EU-weite Marktzulassung?
English: Most of the evidence collected on a medicine during its development comes from studies funded by the medicine developer.
German: Die meisten Daten, die zu einem Arzneimittel während seiner Entwicklung gesammelt werden, stammen aus Studien, die vom Entwickler des Arzneimittels finanziert wurden.
English: The members of EMA's working parties have an in-depth knowledge of the latest scientific developments in their field of expertise.
German: Die Mitglieder der Arbeitsgruppen der EMA verfügen über fundierte Kenntnisse der neuesten wissenschaftlichen Entwicklungen in ihrem Fachgebiet.
English: Patients contribute to discussions by highlighting, for example, their experience of the disease, their needs and what risks they would consider acceptable in view of the expected benefits.
German: Patienten tragen zu den Diskussionen bei, indem sie beispielsweise ihre Erfahrungen mit der Erkrankung, ihre Bedürfnisse und die Risiken hervorheben, die sie angesichts des erwarteten Nutzens für akzeptabel halten würden.
English: How does the CHMP make its final recommendation?
German: Wie spricht der CHMP seine abschließende Empfehlung aus?
English: Better study designs avoid patients taking part in studies that will not produce useful evidence.
German: durch bessere Studiendesigns vermieden wird, dass Patienten an Studien teilnehmen, die keine nützlichen Daten hervorbringen.
English: To achieve this, EMA and the European Network for Health Technology Assessment (EUnetHTA) offer medicine developers the possibility to receive simultaneous, coordinated advice on their development plans.
German: Zu diesem Zweck bieten die EMA und das Europäische Netz für Technologiefolgenabschätzung im Gesundheitswesen (EUnetHTA) Entwicklern von Arzneimitteln die Möglichkeit, gleichzeitige, koordinierte Beratung zu ihren Entwicklungsplänen zu erhalten.
English: At the end of the re-examination, which lasts up to 60 active days, the CHMP adopts a final opinion.
German: Am Ende der Überprüfung, die bis zu 60 aktive Tage dauert, nimmt der CHMP eine endgültige Stellungnahme an.
English: Applicants pay an administrative fee for scientific advice.
German: Die Antragsteller zahlen eine Verwaltungsgebühr für wissenschaftliche Beratung.
English: Additional external experts may also be consulted, further widening the pool of expertise the SAWP can call on.
German: Außerdem können zusätzliche externe Experten herangezogen werden, was den Pool an Expertise, auf den die SAWP zurückgreifen kann, weiter vergrößert.
English: compliance with international requirements for laboratory testing, medicine manufacture and conduct of clinical trials (‘good laboratory practice', ‘good clinical practice' and ‘good manufacturing practice');
German: Einhaltung internationaler Anforderungen für Laboruntersuchungen, Arzneimittelherstellung und Durchführung klinischer Prüfungen („gute Laborpraxis“, „gute klinische Praxis“ und „gute Herstellungspraxis“);
English: A medicine developer who wishes to request scientific advice first needs to notify EMA and send a briefing document.
German: Ein Entwickler von Arzneimitteln, der wissenschaftliche Beratung anfordern möchte, muss zunächst die EMA benachrichtigen und ein Briefing-Dokument übermitteln.
English: External experts are consulted in about a quarter of the assessments of new medicines (excluding generics).
German: Externe Experten werden in ca. einem Viertel der Beurteilungen neuer Arzneimittel (ausgenommen Generika) konsultiert.
English: Tens of thousands of substances are investigated every year by pharmaceutical and biotechnology companies, as well as doctors and academics, for their potential to treat diseases.
German: Jedes Jahr werden zehntausende Stoffe von Pharma- und Biotechnologieunternehmen sowie von Ärzten und Wissenschaftlern auf Ihr Potenzial zur Behandlung von Erkrankungen untersucht.