FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Danish: Resultaterne af bioækvivalensstudiet viste, at Doxolipad er sammenligneligt med Caelyx, hvad angår liposom-indkapslet doxorubicin, men påviste ikke, at mængden af frit doxorubicin er den samme for de to lægemidler.
Finnish: Biologista samanarvoisuutta koskeneiden tutkimusten tulokset osoittivat, että Doxolipad on vertailukelpoinen Caelyxiin nähden liposomeihin kapseloidun doksorubisiinin suhteen, mutta ne eivät osoittaneet, että vapaan doksorubisiinin määrä on sama näissä kahdessa lääkkeessä.
Danish: Hvad forventedes Doxolipad anvendt til?
Finnish: Mihin Doxolipad-valmistetta oli tarkoitus käyttää?
Danish: Det skulle markedsføres som et koncentrat, der blandes til en opløsning til infusion (drop) i en blodåre.
Finnish: Sitä oli määrä olla saatavana konsentraattina, josta valmistetaan liuos infuusiota (laskimonsisäistä tiputusta) varten.
Danish: CHMP vurderede derfor, at der ikke var tilstrækkelig evidens for Doxolipads bioækvivalens med Caelyx, og at det ikke var muligt at påvise, at fordelene ved Doxolipad opvejer risiciene.
Finnish: Siksi lääkevalmistekomitea katsoi, ettei näyttö ollut riittävää osoittamaan Doxolipadin biologista samanarvoisuutta Caelyxin kanssa ja ettei ollut mahdollista osoittaa, että Doxolipadin hyöty on sen riskejä suurempi.
Danish: På den baggrund anbefalede CHMP afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for Doxolipad.
Finnish: Tällä perusteella lääkevalmistekomitea suositteli, että Doxolipadin myyntilupa evätään.
Danish: Selvom referencelægemidlet for Doxolipad er Adriamycin, kunne det ikke anvendes i bioækvivalensstudiet, da det indeholder doxorubicin i en anden formulering (ikke indkapslet i pegylerede liposomer).
Finnish: Doxolipadin vertailulääke Adriamycinia ei voitu käyttää biologisen samanarvoisuuden tutkimuksessa, koska se sisältää doksorubisiinia eri muodossa (ei koteloituna pegyloituihin liposomeihin).
Danish: Doxolipad er et kræftlægemiddel, der indeholder det aktive stof doxorubicin.
Finnish: Doxolipad on syöpälääke, jonka vaikuttava aine on doksorubisiini.
Danish: Det aktive stof i Doxolipad, doxorubicin, er et cytotoksisk (cellegiftigt) lægemiddel, der tilhører gruppen af antracykliner.
Finnish: Doxolipadin vaikuttava aine doksorubisiini on sytotoksinen lääke, joka kuuluu antrasykliinien ryhmään.
Danish: Forskellen på de to lægemidler er, at det aktive stof i Doxolipad (doxorubicin) er indkapslet i bittesmå fedtkugler, der kaldes liposomer (se mere nedenfor).
Finnish: Nämä valmisteet eroavat toisistaan siten, että Doxolipadin vaikuttava aine doksorubisiini on kapseloitu pieniin rasvapalloihin, liposomeihin (ks. lisätietoja jäljempänä).
Danish: Det aktive stof i Doxolipad er indkapslet i såkaldt pegylerede liposomer, der er bittesmå fedtkugler belagt med et kemisk stof, der hedder polyethylenglykol.
Finnish: Doxolipadissa doksorubisiini on kapseloitu pegyloituihin liposomeihin (pieniin rasvapalloihin, jotka on päällystetty polyetyleeniglykolilla).
Danish: 1. april 2016
Finnish: 1. huhtikuuta 2016
Danish: Resultat af den fornyede overvejelse
Finnish: Uudelleenarvioinnin tulos
Danish: Ansøgeren har anmodet om en fornyet overvejelse af udtalelsen.
Finnish: Hakija pyysi, että lausuntoa tarkasteltaisiin uudestaan.
Danish: Yderligere oplysninger om udpegelsen til lægemiddel til sjældne sygdomme findes her: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Finnish: Lisätietoja harvinaislääkkeeksi nimeämisestä on tässä: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Danish: Den virksomhed, der har søgt om markedsføringstilladelse i EU, er Lucane Pharma.
Finnish: Myyntilupaa EU:ssa hakenut yhtiö on Lucane Pharma.
Danish: Hvad er Dropcys?
Finnish: Mitä Dropcys on?
Danish: Desuden havde CHMP betænkeligheder med hensyn til andre af lægemidlets indholdsstoffer og deres indvirkning på den langsigtede sikkerhed, navnlig hos børn, og med hensyn til, hvor stabil og steril opløsningen er, når den er klargjort.
Finnish: Lisäksi lääkevalmistekomitea oli huolissaan muista lääkkeen ainesosista, niiden vaikutuksesta pitkäaikaiseen turvallisuuteen etenkin lapsilla ja siitä, miten stabiili ja steriili käyttökuntoon saatettu liuos olisi.
Danish: I forbindelse med revurderingen har CHMP set på virksomhedens data igen.
Finnish: Uudelleenkäsittelyn aikana lääkevalmistekomitea arvioi yhtiön toimittamia tietoja uudelleen.
Danish: Dropcys blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 15. oktober 2014 til behandling af cystinose.
Finnish: Dropcys määritettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytettävä lääke) 15. lokakuuta 2014 kystinoosin hoitoa varten.
Danish: Selv om administration af mercaptamin-øjendråber til behandling af aflejringer i hornhinden synes at være tilstrækkeligt underbygget af litteraturen, aktuelle kliniske anbefalinger og brug som standardbehandling på hospitaler, foreligger der ikke mange data til at understøtte den mercaptamin-koncentration, der anvendes i Dropcys (0,1 % opløsning).
Finnish: Vaikka merkaptamiinisilmätippojen merkitys sarveiskalvon kertymien hoidossa vaikuttaa saavan riittävästi tukea kirjallisuudesta, nykyisistä kliinistä suosituksista ja siitä, että niiden käyttö on tavanomaista sairaalavalmisteissa, oli kuitenkin vain vähän sellaisia tietoja, jotka tukivat Dropcysissä (0,1 prosentin vahvuinen liuos) käytetyn merkaptamiinipitoisuuden tehoa.
Danish: CHMP gennemgik begrundelsen for anmodningen og foretog en fornyet overvejelse af den oprindelige udtalelse, men bekræftede den 1. april 2016 afslaget på ansøgningen om markedsføringstilladelse.
Finnish: Tutkittuaan pyynnön perustelut lääkevalmistekomitea käsitteli alkuperäisen lausuntonsa uudelleen ja vahvisti myyntiluvan epäämisen 1. huhtikuuta 2016.
Danish: Dropcys er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof mercaptaminhydrochlorid (også kaldet cysteaminhydrochlorid).
Finnish: Dropcys on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena merkaptamiinihydrokloridia (tunnetaan myös nimellä kysteamiinihydrokloridi).
Danish: CHMP bekræfter derfor sin tidligere anbefaling om, at der bør gives afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for lægemidlet.
Finnish: Näin ollen lääkevalmistekomitea vahvisti aiemman suosituksensa, että lääkkeen myyntilupa olisi evättävä.
Danish: Udvalget bekræfter sin udtalelse om, at virkningen af Dropcys til behandling af aflejringer i hornhinden ikke er tilstrækkeligt dokumenteret, og at problemstillingerne med hensyn til lægemidlets formulering, langsigtede sikkerhed og sterilitet stadig ikke er løst.
Finnish: Komitea vahvisti lausuntonsa, jonka mukaan Dropcysin tehoa sarveiskalvon kertymien hoidossa ei ollut osoitettu riittävästi ja että valmisteen koostumukseen sekä lääkkeen pitkäaikaiseen turvallisuuteen ja steriiliyteen liittyi ongelmia, jotka olivat yhä selvittämättä.
Danish: CHMP vurderede, at de undersøgelser fra den medicinske litteratur, som ansøgeren havde fremlagt som støtte, var utilstrækkelige.
Finnish: Lääkevalmistekomitea katsoi, että lääketieteellisestä kirjallisuudesta peräisin olevat hakemuksen tueksi esitetyt tutkimukset olivat riittämättömät.
Danish: Dropcys skulle anvendes til at forebygge og behandle cystinose i hornhinden.
Finnish: Dropcysillä oli tarkoitus ehkäistä ja hoitaa sarveiskalvon kystinoosia.
Danish: Øjenpræparater med mercaptamin blandes lokalt og anvendes til behandling af øjensymptomer.
Finnish: Merkaptamiinia sisältävät silmälääkevalmisteet valmistetaan paikallisesti ja niillä hoidetaan silmien oireita.
Danish: Virksomheden har til CHMP oplyst, at der aktuelt ikke gennemføres kliniske undersøgelser eller programmer for anvendelse med særlig udleveringstilladelse for Dropcys.
Finnish: Yritys ilmoitti lääkevalmistekomitealle, ettei Dropcysiä koskevia kliinisiä kokeita tai erityiskäyttöohjelmia ole käynnissä.
Danish: Da mercaptamin er blevet brugt i mange år til at behandle cystinose og er almindeligt anerkendt, fremlagde ansøgeren data fra den medicinske litteratur til at understøtte ansøgningen for Dropcys.
Finnish: Koska merkaptamiinia on käytetty monta vuotta kystinoosin hoidossa ja koska sen käyttö on hyvin vakiintunutta, hakija esitti lääketieteellisestä kirjallisuudesta peräisin olevia tietoja Dropcysmyyntilupahakemuksensa tueksi.
Danish: Hvordan forventedes Dropcys at virke?
Finnish: Miten Dropcysin odotettiin vaikuttavan?
Danish: Hvad forventedes Dropcys anvendt til?
Finnish: Mihin Dropcysiä oli tarkoitus käyttää?
Danish: CHMP var derfor af den opfattelse, at fordelene ved Dropcys ikke opvejede risiciene, og anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse.
Finnish: Tämän vuoksi lääkevalmistekomitea totesi tuolloin, ettei Dropcysin hyöty ollut sen riskejä suurempi, ja suositteli myyntiluvan epäämistä tältä valmisteelta.
Danish: Dannelsen af cystinkrystaller i hornhindecellerne kan beskadige øjet og forårsage alvorlige synsforstyrrelser.
Finnish: Kystiinikiteiden muodostuminen sarveiskalvosolujen sisälle voi vaurioittaa silmiä ja aiheuttaa vakavia näköongelmia.
Danish: Ved lægemidlets kontakt med øjet skulle mængden af cystin i hornhindens celler reduceres og øjenbeskadigelsen dermed begrænses.
Finnish: Kun lääkettä laitetaan silmään, kystiinin määrän sarveiskalvon soluissa oletettiin pienenevän, jolloin myös silmän vaurioituminen vähenee.
Danish: Det aktive stof i Dropcys, mercaptaminhydrochlorid, skulle reagere med og opløse cystin og danne stoffer, der kunne fjernes fra cellerne.
Finnish: Dropcysin vaikuttavan aineen, merkaptamiinihydrokloridin, oletettiin reagoivan kystiinin kanssa siten, että kystiini hajoaisi ja muodostuisi aineita, jotka voitaisiin poistaa soluista.
Danish: Det var hensigten, at det skulle markedsføres som pulver og opløsningsmiddel, der skulle blandes til en opløsning og anvendes som øjendråber.
Finnish: Sen oli suunniteltu tulevan markkinoille kuiva-aineena ja liuottimena, josta valmistettaisiin liuos silmätippoja varten.
Danish: Lægemidler, der indeholder mercaptaminhydrochlorid, er tilladt i EU til anvendelse gennem munden ved behandling af cystinose.
Finnish: EU:ssa on hyväksytty merkaptamiinihydrokloridia sisältäviä suun kautta otettavia lääkkeitä kystinoosin hoitoon.
Danish: Den 17. december 2015 vedtog Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) en negativ udtalelse, som anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for lægemidlet Dropcys, der er beregnet til at forebygge og behandle dannelsen af aminosyren cystin i hornhinden (den gennemsigtige hinde, der dækker det forreste af øjet).
Finnish: Lääkevalmistekomitea (CHMP) antoi 17. joulukuuta 2015 kielteisen lausunnon, jossa se suositteli Dropcys-lääkevalmisteen myyntiluvan epäämistä.
Danish: Cystinose er en sjælden, arvelig sygdom, der skyldes ophobning af stoffet cystin, der danner krystaller inde i cellerne, navnlig celler i hornhinden og nyrerne.
Finnish: Kystinoosi on harvinainen perinnöllinen sairaus, jonka aiheuttaa kystiini-nimisen aineen kertyminen elimistöön.
Danish: januar 2018
Finnish: tammikuuta 2018
Danish: Virksomheden fremlagde resultaterne fra 4 hovedundersøgelser af i alt 588 patienter.
Finnish: Yhtiö on esittänyt tulokset neljästä päätutkimuksesta, joihin osallistui yhteensä 588 potilasta.
Danish: Den virksomhed, der har indgivet ansøgningen, er Renable Pharma Limited.
Finnish: Myyntilupaa hakenut yhtiö on Renable Pharma Limited.
Danish: Det skulle leveres som kapsler, der tages gennem munden.
Finnish: Sen oli määrä olla saatavana suun kautta otettavina kapseleina.
Danish: De primære mål for virkning var antal producerede sædceller og testosteronniveau.
Finnish: Tehokkuuden pääasiallisena mittana olivat tuotettujen siittiöiden määrä ja testosteronitaso.
Danish: EnCyzix skulle anvendes til overvægtige mænd med et BMI på mindst 25 kg/m2.
Finnish: EnCyzixia oli määrä käyttää sellaisten ylipainoisten miesten hoitoon, joiden painoindeksi (BMI) on vähintään 25 kg/m2.
Danish: Den 25. januar 2018 vedtog Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) en negativ udtalelse, der anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for lægemidlet EnCyzix, der er beregnet til behandling af hypogonadotrop hypogonadisme hos mænd.
Finnish: Lääkevalmistekomitea (CHMP) antoi 25. tammikuuta 2018 kielteisen lausunnon, jossa se suositteli myyntiluvan epäämistä miehillä esiintyvän hypogonadotrooppisen hypogonadismin hoitoon tarkoitetulta EnCyzix-lääkevalmisteelta.
Danish: Afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for EnCyzix (enclomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Finnish: Lääkevalmisteen EnCyzix (enklomifeeni) myyntiluvan epääminen EMA/CHMP/54473/2018
Danish: Overvægtige mænd med hypogonadotrop hypogonadisme producerer for meget af hormonet østrogen.
Finnish: Ylipainoiset miehet, joilla on hypogonadotrooppinen hypogonadismi, tuottavat liian paljon estrogeenihormonia.
Danish: Ved denne lidelse fungerer kønsorganerne (testiklerne hos mænd) ikke ordentligt, og det giver symptomer som ufrugtbarhed, lav libido, impotens, svækkede knogler og vægtøgning.
Finnish: Tässä sairaudessa sukupuolielimet (miehillä kivekset) eivät toimi asianmukaisesti, mistä aiheutuu erilaisia oireita, kuten hedelmättömyyttä, alhaista sukupuolista halukkuutta, impotenssia, luiden heikentymistä ja painonnousua.
Danish: Afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for EnCyzix (enclomifen)
Finnish: Lääkevalmisteen EnCyzix (enklomifeeni) myyntiluvan epääminen
Danish: EnCyzix skulle anvendes til behandling af hypogonadotrop hypogonadisme hos mænd.
Finnish: EnCyzixia oli tarkoitus käyttää miehillä hypogonadotrooppisen hypogonadismin hoitoon.
Danish: Hvordan virker EnCyzix?
Finnish: Miten EnCyzix vaikuttaa?
Danish: Derudover indebærer lægemidlet en risiko for venøs tromboemboli (blodpropper i venerne).
Finnish: Lisäksi lääkevalmisteen käyttö aiheuttaa laskimotromboemboliariskin (verihyytymien muodostuminen verisuonissa).
Danish: Hvad er EnCyzix?
Finnish: Mitä EnCyzix on?
Danish: CHMP var derfor af den opfattelse, at fordelene ved EnCyzix ikke opvejede risiciene, og anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse.
Finnish: Tämän vuoksi lääkevalmistekomitea totesi, ettei EnCyzixin hyöty ollut sen riskejä suurempi, ja suositteli myyntiluvan epäämistä valmisteelta.
Danish: Virksomheden har oplyst til CHMP, at der aktuelt ikke gennemføres kliniske undersøgelser eller programmer for anvendelse med særlig udleveringstilladelse for EnCyzix.
Finnish: Yhtiö ilmoitti lääkevalmistekomitealle, ettei EnCyzixia koskevia kliinisiä tutkimuksia tai erityiskäyttöohjelmia ole käynnissä.
Danish: EnCyzix er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof enclomifen.
Finnish: EnCyzix on lääke, jonka vaikuttava aine on enklomifeeni.
Danish: Hvad forventedes EnCyzix anvendt til?
Finnish: Mihin EnCyzixia oli tarkoitus käyttää?
Danish: CHMP bemærkede, at selvom undersøgelserne viste en stigning i testosteronniveauet ved brug af EnCyzix, havde de ikke fokus på, om EnCyzix medførte en bedring af symptomer som knoglesvækkelse, vægtøgning, impotens og nedsat libido.
Finnish: Lääkevalmistekomitea pani merkille, että tutkimuksissa osoitettiin EnCyzixin nostavan testosteronitasoa mutta niissä ei selvitetty sitä, voisiko EnCyzix parantaa muita oireita, kuten luiden heikkoutta, painonnousua, impotenssia ja alhaista sukupuolista halukkuutta.
Danish: EnCyzix blokerer for det overskydende østrogen, så der kan frigives gonadotropiner og opnås normal testikelfunktion.
Finnish: EnCyzix estää liiallisen estrogeenin tuotannon ja mahdollistaa näin gonadotropiinien erittymisen ja kivesten normaalin toiminnan.
Danish: Dette standser frigivelsen af andre hormoner, der kaldes gonadotropiner, og som testiklerne skal bruge for at kunne producere testosteron og fungere normalt.
Finnish: Tämä pysäyttää kivesten normaaliin toimintaan ja testosteronin tuotantoon tarvittavien gonadotropiinihormonien erittymisen.
Danish: Patienterne fik enten EnCyzix eller placebo (ikke-aktivt stof) med og uden påføring af testosteron-gel.
Finnish: Potilaille annettiin joko EnCyzixia tai lumelääkettä, ja osalle lumelääkettä saaneista potilaista levitettiin testosteronigeeliä.
Danish: 21. september 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Finnish: 21. syyskuuta 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Danish: Hvis du deltager i et klinisk studie og har behov for mere information om din behandling, kan du kontakte den læge, der behandler dig.
Finnish: Jos olet mukana kliinisessä tutkimuksessa ja tarvitset lisätietoa hoidostasi, ota yhteyttä sinua tutkimuksessa hoitavaan lääkäriin.
Danish: Virksomheden sammenlignede også resultaterne fra disse studier med en række historiske data.
Finnish: Yhtiö vertaili näiden tutkimusten tuloksia myös erilaisiin aiempiin tietoihin.
Danish: Hvad er Exondys?
Finnish: Mitä Exondys on?
Danish: Hvordan virker Exondys?
Finnish: Miten Exondys vaikuttaa?
Danish: Metoden, hvor resultaterne fra hovedstudierne sammenholdes med historiske data, er ikke tilfredsstillende til påvisning af lægemidlets virkning.
Finnish: Menetelmät, joilla päätutkimusten tuloksia verrattiin aiempiin tietoihin, eivät osoittaneet tyydyttävästi lääkkeen tehoa.
Danish: Afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for Exondys (eteplirsen)
Finnish: Lääkevalmisteen Exondys (eteplirseeni) myyntilupahakemuksen epääminen
Danish: Afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
Finnish: Lääkevalmisteen Exondys (eteplirseeni) myyntilupahakemuksen epääminen EMA/621972/2018
Danish: Den virksomhed, der har indgivet ansøgningen, AVI Biopharma International Ltd, anmodede om revurdering af CHMP's udtalelse den 1. juni 2018.
Finnish: Myyntilupaa hakenut yhtiö AVI Biopharma International Ltd pyysi 1. kesäkuuta 2018 CHMP:n lausunnon uudelleentarkastelua.
Danish: Udvalget vurderer, at der er behov for yderligere data for at kunne påvise, at den meget lille mængde afkortet dystrofin, der produceres ved Exondys-behandling, er til vedvarende gavn for patienten.
Finnish: Lääkevalmistekomitea katsoi, että tarvitaan lisätietoja sen osoittamiseksi, että Exondys-hoidon tuloksena tuotettu hyvin vähäinen määrä lyhennettyä dystrofiinia saa aikaan potilaalle merkityksellistä kestävää hyötyä.
Danish: Det andet studie, der var en forlængelse af det første studie, omfattede de samme patienter, der alle blev behandlet med Exondys i yderligere 4 år.
Finnish: Toisessa tutkimuksessa, joka oli jatkoa ensimmäiselle, samoja potilaita hoidettiin Exondysillä vielä neljän vuoden ajan.
Danish: Dette afkortede protein forventes at virke på samme måde som normalt dystrofin og hjælpe kroppen ved at kompensere for det manglende dystrofin og på den måde lindre DMD-symptomerne.
Finnish: Lyhyemmän proteiinin odotetaan toimivan normaalin dystrofiinin tavoin, mikä auttaa kehoa korvaamaan dystrofiinin puutteen ja helpottamaan näin Duchennen lihasdystrofian oireita.
Danish: Exondys er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof eteplirsen.
Finnish: Exondys on lääke, jonka vaikuttava aine on eteplirseeni.
Danish: Exondys blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 3. december 2008 til behandling af DMD.
Finnish: Exondys nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytettävä lääke) 3. joulukuuta 2008 Duchennen lihasdystrofian hoitoa varten.
Danish: Den 31. maj 2018 vedtog Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) en negativ udtalelse, der anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse for lægemidlet Exondys, der er beregnet til behandling af Duchennes muskeldystrofi.
Finnish: Lääkevalmistekomitea (CHMP) antoi 31. toukokuuta 2018 kielteisen lausunnon, jossa se suositteli myyntiluvan epäämistä Duchennen lihasdystrofian hoitoon tarkoitetulta Exondys-lääkevalmisteelta.
Danish: CHMP gennemgik begrundelsen for anmodningen og revurderede udtalelsen, og bekræftede den 20. september 2018 afslaget på ansøgningen om markedsføringstilladelse.
Finnish: Tutkittuaan pyynnön perustelut lääkevalmistekomitea arvioi lausuntonsa uudelleen ja vahvisti myyntiluvan epäämisen 20. syyskuuta 2018.
Danish: Virksomheden har informeret CHMP om, at beslutningen ikke vil få konsekvenser for patienter, der aktuelt deltager i kliniske studier med Exondys.
Finnish: Yhtiö ilmoitti lääkevalmistekomitealle, että epäämisestä ei ole mitään seurauksia potilaille, jotka osallistuvat Exondysiä koskeviin kliinisiin tutkimuksiin.
Danish: Yderligere oplysninger om lægemidler til sjældne sygdomme kan findes her.
Finnish: Lisätietoja harvinaislääkkeeksi nimeämisestä on tässä.
Danish: Det betyder, at patienternes DMD-gen kan danne en fungerende form af proteinet dystrofin, når en del af det såkaldte exon 51-gensegment ikke anvendes.
Finnish: Tämä tarkoittaa sitä, että potilaan dystrofiinigeeni voi muodostaa toimivan dystrofiiniproteiinin, kun osaa eksoni 51 -geenistä ei käytetä.
Danish: Hvad forventedes Exondys anvendt til?
Finnish: Mihin Exondys-valmistetta oli tarkoitus käyttää?
Danish: Virkningen blev hovedsageligt målt på ændringen i den distance, patienterne kunne gå i en 6-minutters gangtest efter 24 uger.
Finnish: Tehon pääasiallisena mittana oli muutos sen matkan pituudessa, jonka potilas pystyi kävelemään kuudessa minuutissa 24 hoitoviikon jälkeen.
Danish: Lægemidlet gør det muligt at udelade exon 51gensegmentet og dermed fremme produktionen af en afkortet form af dystrofin.
Finnish: Lääke mahdollistaa eksoni 51:n väistämisen ja edistää näin dystrofiinin lyhyemmän muodon tuotantoa.
Danish: Patienter med DMD producerer ikke proteinet dystrofin.
Finnish: Duchennen lihasdystrofiaa sairastavat potilaat eivät tuota dystrofiiniproteiinia.
Danish: CHMP er derfor af den opfattelse, at benefit/risk-forholdet for Exondys ved behandling af DMD ikke er klarlagt, og anbefalede afslag på ansøgningen om markedsføringstilladelse.
Finnish: Siksi lääkevalmistekomitea katsoi, että Exondysin riski-hyötytasapainoa Duchennen lihasdystrofian hoidossa ei voitu osoittaa, ja suositteli myyntiluvan epäämistä.
Danish: Virksomheden fremlagde resultaterne fra to hovedstudier af 12 drenge i alderen 7-13 år med DMD, som havde en genetisk mutation, der var modtagelig over for exon 51 skipping-teknologien.
Finnish: Yhtiö esitti tulokset kahdesta päätutkimuksesta, joissa oli mukana kaksitoista 7-13-vuotiasta Duchennen lihasdystrofiaa sairastavaa poikaa, joilla oli eksoni 51:n väistämisen mahdollistava geenimutaatio.
Danish: Exondys skulle anvendes til behandling af Duchennes muskeldystrofi (DMD) hos patienter i alderen fra 4 år og opefter med en mutation (forandring) i DMD-genet, der muliggør behandling med den såkaldte exon 51 skipping-teknologi.
Finnish: Exondys-valmistetta oli tarkoitus käyttää Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoitoon yli 4 vuoden ikäisillä potilailla, joilla on DMD-geenin mutaatio, joka mahdollistaa "exon 51 skipping" -hoidon eli eksoni 51:n väistämisen.
Danish: Det skulle markedsføres som et koncentrat til infusionsvæske til indgivelse gennem et drop i en vene.
Finnish: Sitä oli määrä olla saatavana konsentraattina, josta tehdään infuusioliuos (tiputus laskimoon).
Danish: I det første studie blev Exondys sammenlignet med placebo (et ikke-aktivt stof) i de første 24 uger, hvorefter alle patienterne blev behandlet med Exondys.
Finnish: Ensimmäisessä tutkimuksessa Exondysiä verrattiin lumelääkkeeseen ensimmäisten 24 viikon ajan, minkä jälkeen kaikki potilaat saivat Exondysiä.
Danish: CHMP fandt det problematisk, at hovedstudiet, der kun omfattede 12 patienter, ikke sammenlignede Exondys med placebo i mere end 24 uger, da der i denne periode ikke var nogen nævneværdig forskel mellem Exondys og placebo i 6-minutters gangtesten.
Finnish: Lääkevalmistekomitea oli huolissaan siitä, että päätutkimuksessa, johon osallistui vain 12 potilasta, ei verrattu Exondysiä lumelääkkeeseen 24 viikkoa pidempään.
Danish: 10. november 2017 EMA/729957/2017 EMEA/H/C/004149
Finnish: 10. marraskuuta 2017 EMA/729957/2017 EMEA/H/C/004149
Danish: Virksomheden har anmodet om en fornyet overvejelse af den oprindelige udtalelse.
Finnish: Yhtiö pyysi alkuperäisen lausunnon uudelleenarviointia.
Danish: Hvad er Fanaptum?
Finnish: Mitä Fanaptum on?
Danish: Virksomheden fremlagde resultaterne af to hovedundersøgelser af fire og 26 ugers varighed.
Finnish: Yhtiö esitti tulokset kahdesta päätutkimuksesta, jotka kestivät 4 ja 26 viikkoa.
Danish: Hvordan virker Fanaptum?
Finnish: Miten Fanaptum vaikuttaa?
Danish: Det skulle have kunnet fås som tabletter.
Finnish: Lääkevalmistetta oli tarkoitus saada tabletteina.