FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: If you become pregnant while taking Translarna, consult your doctor immediately as it is recommended not to take Translarna while you are pregnant or breast-feeding.
Dutch: Als u zwanger raakt terwijl u Translarna gebruikt, dient u onmiddellijk contact op te nemen met uw arts aangezien wordt geadviseerd Translarna niet te gebruiken wanneer u zwanger bent of borstvoeding geeft.
English: Based on the in vitro studies, ataluren is not expected to be an inhibitor of neither p-gp mediated transport nor of cytochrome P450 mediated metabolism.
Dutch: Op basis van in-vitro-onderzoeken is ataluren naar verwachting geen remmer van P-gp-gemedieerd transport of cytochroom-P450-gemedieerd metabolisme.
English: Caution should be exercised when ataluren is co-administered with medicinal products that are inducers of UGT1A9, or substrates of OAT1 or OAT3 (see section 4.5).
Dutch: Voorzichtigheid is geboden wanneer ataluren wordt toegediend in combinatie met geneesmiddelen die inductoren van UGT1A9, of substraten van OAT1 of OAT3 zijn (zie rubriek 4.5).
English: The differences favoring ataluren versus placebo in mean changes in timed function tests at Week 48 in the ITT population reached the threshold for a clinically meaningful difference (changes ~1 to 1.5 seconds).
Dutch: De verschillen in het voordeel van ataluren ten opzichte van placebo voor gemiddelde veranderingen in tijdfunctietests in week 48 in de ITT-populatie overschreden de drempel voor een klinisch significant verschil (veranderingen ~1 tot 1,5 seconde).
English: Administration of ataluren on a body weight-adjusted basis (mg/kg) resulted in similar steady-state exposures (AUC) among children and adolescents with nmDMD over a broad range of body weights.
Dutch: De toediening van ataluren met een dosis aangepast aan het lichaamsgewicht (mg/kg) resulteerde in vergelijkbare steady-stateblootstellingen (AUC) bij kinderen en jongeren tot 18 jaar met nmDMD met wijd uiteenlopende lichaamsgewichten.
English: Duchenne muscular dystrophy is caused by genetic changes that result in an abnormality in a muscle protein called dystrophin which is needed for muscles to work properly.
Dutch: Spierdystrofie van Duchenne wordt veroorzaakt door genetische veranderingen die resulteren in een afwijking in een spiereiwit genaamd dystrofine dat nodig is om de spieren goed te laten functioneren.
English: As the primary endpoint (change in 6MWD from baseline to Week 48) did not reach statistical significance (p≤0.05),
Dutch: Aangezien het primaire eindpunt (verandering in 6MWD vanaf baseline tot week 48) geen statistische significantie (p≤0,05) behaalde, moeten alle andere p-waarden als nominaal beschouwd worden.
English: Adverse reactions were generally mild or moderate in severity, and no treatment-related serious adverse events were reported among ataluren-treated patients in these 2 studies.
Dutch: Bijwerkingen waren meestal licht tot matig van ernst, en er werden in deze beide onderzoeken geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen gemeld bij patiënten behandeld met ataluren.
English: - If you are receiving treatment with certain antibiotics, such as gentamicin, tobramycin, or streptomycin by injection into a vein.
Dutch: - U wordt behandeld met bepaalde antibiotica, zoals gentamicine, tobramycine of streptomycine toegediend via injectie in een ader.
English: No dosage adjustment is required for patients with mild, moderate or severe hepatic impairment (see section 5.2).
Dutch: Er is geen dosisaanpassing vereist voor patiënten met lichte, matige of ernstige leverinsufficiëntie (zie rubriek 5.2).
English: Effect of other medicinal products on ataluren pharmacokinetics Based on in vitro studies, ataluren is a substrate of UGT1A9.
Dutch: Het effect van andere geneesmiddelen op de farmacokinetiek van ataluren Op basis van in-vitro-onderzoek is ataluren een substraat van UGT1A9.
English: Each prepared dose is best administered immediately after preparation.
Dutch: Een klaargemaakte dosis kan het beste meteen na bereiding worden toegediend.
English: Artificial vanilla flavour: maltodextrin, artificial flavours and propylene glycol.
Dutch: Kunstmatige vanillesmaak: maltodextrine, kunstmatige smaken en propyleenglycol.
English: Age-adjusted dosing is not required.
Dutch: Aanpassing van de dosis aan de leeftijd is niet vereist.
English: The co-administration of these medicinal products with ataluren should be avoided (see section 4.3).
Dutch: De gelijktijdige toediening van deze geneesmiddelen en ataluren moet worden vermeden (zie rubriek 4.3).
English: Translarna should be administered orally after mixing it to a suspension in liquid or in semi-solid food.
Dutch: Translarna moet oraal worden toegediend nadat het in dun of dik vloeibare voeding tot een suspensie is gemengd.
English: An increase in ataluren exposure and in ataluren metabolite has been reported in patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min).
Dutch: Verhoging van de blootstelling aan ataluren en de metaboliet van ataluren is gemeld bij patiënten met ernstige nierinsufficiëntie (eGFR <30 ml/min).
English: White to off-white granules.
Dutch: Wit tot gebroken wit granulaat.
English: Adverse reactions reported in >1 patient in the 40 mg/kg/day group at a frequency greater than that of the placebo group are presented by MedDRA System Organ Class, Preferred Term, and frequency.
Dutch: Bijwerkingen gemeld bij >1 patiënt in de groep met 40 mg/kg/dag en met een frequentie groter dan in de placebogroep zijn geclassificeerd volgens de MedDRAsysteem/orgaanklasse, voorkeursterm en frequentie.
English: Ataluren plasma half-life ranges from 2-6 hours and is unaffected either by dose or repeated administration.
Dutch: De plasmahalfwaardetijd van ataluren varieert van twee tot zes uur en verandert niet bij een andere dosis of herhaalde toediening.
English: Ataluren is metabolized by conjugation via uridine diphosphate glucuronosyltransferase (UGT) enzymes, predominantly UGT1A9 in liver, intestine and kidney.
Dutch: Ataluren wordt gemetaboliseerd door conjugatie via het enzym uridinedifosfaatglucuronosyltransferase (UGT), voornamelijk UGT1A9 in de lever, darmen en nieren.
English: Based on the urinary recovery of radioactivity in a single-dose study of radiolabeled ataluren, the oral bioavailability of ataluren is estimated to be ≥ 55%.
Dutch: Op basis van de radioactiviteit die in de urine werd teruggevonden in een onderzoek met een enkelvoudige dosis radioactief gelabeld ataluren, is de orale biologische beschikbaarheid van ataluren naar schatting
English: Pain in extremity, musculoskeletal chest pain
Dutch: Pijn in ledematen, musculoskeletale pijn op de borst
English: An updated RMP should be submitted: At the request of the European Medicines Agency; Whenever the risk management system is modified, especially as the result of new information being received that may lead to a significant change to the benefit/risk profile or as the result of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached.
Dutch: steeds wanneer het risicomanagementsysteem gewijzigd wordt, met name als gevolg van het beschikbaar komen van nieuwe informatie die kan leiden tot een belangrijke wijziging van de bestaande verhouding tussen de voordelen en risico's of nadat een belangrijke mijlpaal (voor geneesmiddelenbewaking of voor beperking van de risico's tot een minimum) is bereikt.
English: The first dose should be taken in the morning, the second at midday, and the third in the evening.
Dutch: De eerste dosis dient ‘s ochtends te worden ingenomen, de tweede ‘s middags en de derde ‘s avonds.
English: Patients must have a nonsense mutation in the dystrophin gene as part of their underlying disease state, as determined by genetic testing.
Dutch: Er dient bij patiënten sprake te zijn van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen als onderdeel van de onderliggende ziektetoestand, vastgesteld op basis van genetisch onderzoek.
English: The effect of co-administration of ataluren with other nephrotoxic medicinal products is unknown.
Dutch: Het effect van gelijktijdige toediening van ataluren en andere nefrotoxische geneesmiddelen is niet bekend.
English: Haematuria, enuresis
Dutch: Hematurie, enurese
English: Decreased appetite, hypertriglyceridaemia
Dutch: Verminderde eetlust, hypertriglyceridemie
English: Mix the prepared dose well before taking it.
Dutch: Meng de klaargemaakte dosis goed voordat u deze inneemt.
English: No dosage adjustment is required for patients with mild or moderate renal impairment.
Dutch: De dosis hoeft niet te worden aangepast voor patiënten met lichte of matige nierinsufficiëntie.
English: Translarna is used to treat Duchenne muscular dystrophy resulting from a specific genetic defect that affects normal muscle function.
Dutch: Translarna wordt gebruikt bij de behandeling van spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een genetisch defect dat de normale spierfunctie aantast.
English: These results indicate that fewer patients receiving ataluren 40 mg/kg/day worsened in 6MWD over 48 weeks.
Dutch: Deze resultaten duiden erop dat van de patiënten die ataluren 40 mg/kg/dag toegediend kregen, bij een kleiner aantal een verslechtering in de 6MWD optrad gedurende 48 weken.
English: In addition, ataluren was found to increase nephrotoxicity of intravenous aminoglycosides.
Dutch: Bovendien bleek dat ataluren de nefrotoxiciteit van intraveneuze aminoglycosiden verhoogde.
English: The safety profile of ataluren is based on pooled data from two randomised, double-blind, 48-week placebo-controlled studies conducted in a total of 232 male patients with Duchenne muscular dystrophy (nmDMD) caused by a nonsense mutation treated at the recommended dose of 40 mg/kg/day (10, 10, 20 mg/kg; n=172) or at a dose of 80 mg/kg/day (20, 20, 40 mg/kg; n=60), as compared to placebo-treated patients (n=172).
Dutch: Het veiligheidsprofiel van ataluren is gebaseerd op samengevoegde gegevens van twee gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde onderzoeken van 48 weken die uitgevoerd werden bij in totaal 232 mannelijke patiënten met spierdystrofie van Duchenne (nmDMD) als gevolg van een nonsense-mutatie, behandeld met de aanbevolen dosis van 40 mg/kg/dag (10, 10, 20 mg/kg; n=172) of met een dosis van 80 mg/kg/dag (20, 20, 40 mg/kg; n=60), vergeleken met placebopatiënten (n=172).
English: The adverse reactions reported in patients with nmDMD treated with the recommended daily dose of 40 mg/kg/day ataluren in the 2 placebo-controlled studies are presented in Table 1.
Dutch: De bijwerkingen die werden gemeld bij patiënten met nmDMD die in de 2 placebogecontroleerde onderzoeken werden behandeld met de aanbevolen dagelijkse dosis van 40 mg/kg/dag ataluren, staan vermeld in Tabel 1.
English: Evening
Dutch: Middag
English: Recommended dosing intervals are 6 hours between morning and midday doses, 6 hours between midday and evening doses, and 12 hours between the evening dose and the first dose on the next day.
Dutch: De aanbevolen doseringsintervallen zijn zes uur tussen de ochtenddosis en de middagdosis, zes uur tussen de middagdosis en de avonddosis en twaalf uur tussen de avonddosis en de eerste dosis de volgende dag.
English: These findings were seen in dogs at systemic exposure equivalent to 0.8 times the steady state AUC in patients administered Translarna at respective morning, midday, and evening doses of 40 mg/kg/day and higher.
Dutch: Deze bevindingen werden waargenomen bij honden bij een systemische blootstelling die overeenkomt met 0,8 keer de steady-state-AUC bij patiënten die Translarna toegediend kregen met een ochtend-, middag- en avonddosis van 40 mg/kg/dag en hoger.
English: Take each prepared dose immediately after preparation.
Dutch: Neem een klaargemaakte dosis meteen na bereiding in.
English: The medicine is taken by mouth mixed in liquid or semi-solid food.
Dutch: Het geneesmiddel wordt via de mond ingenomen, vermengd met dun of dik vloeibare voeding.
English: ≥150 meters and less than 80% predicted without the need for assistive devices during a screening
Dutch: Alle patiënten moesten ≥150 meter kunnen lopen, waarbij wordt voorspeld dat minder dan 80% geen gebruik van hulpmiddelen nodig zou hebben tijdens een 6MWT bij de screening.
English: The pharmacokinetics of ataluren are unlikely to be affected by medicinal products that inhibit the p-glycoprotein transporter.
Dutch: De farmacokinetiek van ataluren wordt waarschijnlijk niet beïnvloed door geneesmiddelen die het pglycoproteïnetransporteiwit remmen.
English: In the rat pre/postnatal developmental toxicity study, at exposure about 5 times human exposure, significant maternal toxicity as well as effects on offspring body weight and development of ambulatory activity were observed.
Dutch: In pre-/postnataal onderzoek naar de ontwikkelingstoxiciteit bij ratten werden bij een blootstelling die ongeveer vijf keer zo hoog was als die bij mensen significante maternale toxiciteit alsook effecten op het lichaamsgewicht en de bewegingsontwikkeling bij nakomelingen waargenomen.
English: Open the sachet only at the time you are taking the medicine and use the entire amount from the sachet.
Dutch: Open het sachet alleen op het moment dat u het geneesmiddel gaat innemen.
English: The European Medicines Agency has waived the obligation to submit the results of studies with ataluren in two subsets of the paediatric population from birth to less than 28 days and infants from 28 days to less than 6 months in nmDMD, as per Paediatric Investigation Plan (PIP) decision in the granted indication (see section 4.2 for information on paediatric use).
Dutch: Het Europees Geneesmiddelenbureau heeft besloten af te zien van de verplichting voor de fabrikant om de resultaten in te dienen van onderzoek met ataluren in twee subgroepen van pediatrische patiënten vanaf de geboorte tot jonger dan 28 dagen en zuigelingen vanaf 28 dagen tot jonger dan zes maanden met nmDMD, zoals vastgesteld in het pediatrisch implementatieplan (PIP) bij de toegekende indicatie (zie rubriek 4.2 voor informatie over pediatrisch gebruik).
English: At a single, relatively low, maternal dose of 30 mg/kg radiolabelled ataluren, the highest measured concentration of radioactivity in rat milk was 37% of the maternal plasma concentration.
Dutch: Bij een enkelvoudige geteste, relatief lage, maternale dosis van 30 mg/kg radioactief gelabeld ataluren was de hoogst gemeten concentratie radioactiviteit in rattenmelk 37% van de maternale plasmaconcentratie.
English: Following multiple dosing, the increase in ataluren and ataluren metabolite is anticipated to be higher in patients with severe renal impairment and end-stage renal disease when compared with patients with normal renal function at steady state.
Dutch: Verwacht wordt dat de verhoging in ataluren en de metaboliet van ataluren na meerdere doses hoger zal zijn bij patiënten met ernstige nierinsufficiëntie en terminaal nierfalen dan bij patiënten met een normale nierfunctie bij steady-state.
English: Patients were required to have documented confirmation of the presence of a nonsense mutation in the dystrophin gene as determined by gene sequencing.
Dutch: Patiënten moesten ook een gedocumenteerde bevestiging hebben van de aanwezigheid van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, vastgesteld door middel van gensequentiebepaling.
English: These findings suggested that co-administration of Translarna and intravenous aminoglycosides may potentiate the nephrotoxic effect of the aminoglycosides.
Dutch: Deze bevindingen duidden erop dat gelijktijdige toediening van Translarna en intraveneuze aminoglycosiden het nefrotoxische effect van de aminoglycosiden kan versterken.
English: This means that there is more evidence to come about this medicine.
Dutch: Dit betekent dat aanvullend bewijs over de baten van dit geneesmiddel wordt afgewacht.
English: Also rat and dog studies showed changes in plasma lipid (cholesterol and triglycerides) suggestive of changes in fat metabolism.
Dutch: Onderzoeken bij ratten en honden wezen ook op veranderingen in plasmalipiden (cholesterol en triglyceriden) die duidden op veranderingen in het vetmetabolisme.
English: Heat-sealed laminated aluminium foil sachet: polyethylene terephthalate (child resistance), polyethylene (coloring and polyester/foil bond), aluminum foil (moisture barrier), adhesive (polyurethane class), copolymer of ethylene and methacrylic acid (sealant resin for packaging integrity).
Dutch: Door middel van verhitting afgesloten gelamineerd sachet van aluminiumfolie: polyethyleentereftalaat (kindveilig), polyethyleen (kleurstof en polyester/folielijm), aluminiumfolie (vochtwering), lijm (polyurethaan-klasse), copolymeer van ethyleen en methacrylzuur (afdichthars voor verpakkingsintegriteit).
English: Patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min) or end-stage renal disease should be treated with ataluren only if the anticipated clinical benefit outweighs the potential risk (see sections 4.2 and 4.4).
Dutch: Men mag patiënten met ernstige nierinsufficiëntie (eGFR <30 ml/min) of terminaal nierfalen uitsluitend behandelen met ataluren als het te verwachten klinische voordeel groter is dan het mogelijk risico (zie rubriek 4.2 en
English: Because small increases in mean serum creatinine, blood urea nitrogen (BUN), and cystatin C were observed in the controlled studies of nmDMD, it is recommended that serum creatinine, BUN, and cystatin C be monitored every 6 to 12 months in nmDMD patients receiving ataluren, or more frequently as needed based on the patient's clinical status.
Dutch: Omdat kleine verhogingen van de gemiddelde concentratie serumcreatinine, bloed-ureumstikstof (BUN) en cystatine C werden waargenomen in de gecontroleerde onderzoeken naar nmDMD, wordt geadviseerd serumcreatinine, BUN en cystatine C bij nmDMD-patiënten die ataluren toegediend krijgen, iedere zes tot twaalf maanden, of vaker indien nodig op basis van de klinische status van de patiënt, te controleren.
English: Patients were randomised in a 1:1:1 ratio and received ataluren or placebo 3 times per day (morning, midday, and evening), with 57 receiving ataluren 40 mg/kg/day (10, 10, 20 mg/kg), 60 receiving ataluren 80 mg/kg/day (20, 20, 40 mg/kg), and 57 receiving placebo.
Dutch: De patiënten werden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1:1 en kregen driemaal daags (‘s ochtends, ‘s middags en ‘s avonds) ataluren of placebo toegediend, waarbij 57 patiënten ataluren 40 mg/kg/dag (10, 10, 20 mg/kg) kregen, 60 patiënten ataluren 80 mg/kg/dag (20, 20, 40 mg/kg) kregen, en 57 patiënten placebo kregen.
English: There should be 6 hours between morning and midday doses, 6 hours between midday and evening doses, and 12 hours between the evening dose and the first dose on the next day.
Dutch: Er dient zes uur te zitten tussen de ochtenddosis en de middagdosis, zes uur tussen de middagdosis en de avonddosis en twaalf uur tussen de avonddosis en de eerste dosis de volgende dag.
English: Package leaflet: Information for the patient Translarna 125 mg granules for oral suspension Translarna 250 mg granules for oral suspension Translarna 1000 mg granules for oral suspension ataluren This medicine is subject to additional monitoring.
Dutch: Bijsluiter: informatie voor de patiënt Translarna 125 mg granulaat voor orale suspensie Translarna 250 mg granulaat voor orale suspensie Translarna 1.000 mg granulaat voor orale suspensie ataluren Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring.
English: No dose adjustment is required when ataluren is co-administered with medicinal products that are substrates of UGT1A9.
Dutch: Er is geen dosisaanpassing nodig wanneer ataluren gelijktijdig wordt toegediend met geneesmiddelen die substraten zijn van UGT1A9.
English: Treatment of patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min) or end-stage renal disease is not recommended (see sections 4.4 and 5.2).
Dutch: Behandeling van patiënten met ernstige nierinsufficiëntie (eGFR <30 ml/min) of terminaal nierfalen is niet aanbevolen (zie rubriek 4.4 en 5.2).
English: At a single tested, relatively low, maternal dose of 30 mg/kg, the concentration of foetal radioactivity was ≤ 27% of the maternal concentration.
Dutch: maternale dosis van 30 mg/kg was de concentratie foetale radioactiviteit ≤27% van de maternale concentratie.
English: Contents of the pack and other information What Translarna contains
Dutch: Inhoud van de verpakking en overige informatie Welke stoffen zitten er in dit middel?
English: The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with ataluren in one subset of the paediatric population aged 6 months to less than 5 years old in nmDMD, as per Paediatric Investigation Plan (PIP) decision in the granted indication (see section 4.2 for information on paediatric use).
Dutch: Het Europees Geneesmiddelenbureau heeft besloten tot uitstel van de verplichting voor de fabrikant om de resultaten in te dienen van onderzoek met ataluren in één subgroep van pediatrische patiënten vanaf zes maanden tot jonger dan vijf jaar met nmDMD, zoals vastgesteld in het pediatrisch implementatieplan (PIP) bij de toegekende indicatie (zie rubriek 4.2 voor informatie over pediatrisch gebruik).
English: Patients were randomised in a 1:1 ratio and received ataluren 40 mg/kg/day (n=115) or placebo (n=115) 3 times per day (morning, midday, and evening).
Dutch: De patiënten werden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 en kregen driemaal daags (‘s ochtends, ‘s middags en ‘s avonds) ataluren 40 mg/kg/dag (n=115) of placebo (n=115) toegediend.
English: Silica, colloidal anhydrous (E551)
Dutch: Anhydrisch colloïdaal siliciumdioxide (E551) Magnesiumstearaat
English: In timed function tests (TFTs), tests of time to run/walk 10 meters, time to climb 4 stairs, and time to descend 4 stairs, ataluren-treated patients demonstrated smaller increases in the time it takes to run/walk 10 meters, climb 4 stairs, and descend 4 steps, indicating slowing of nmDMD progression relative to placebo.
Dutch: Tijdfunctietests (TFT's), tests waarin werd gemeten hoeveel tijd nodig is om tien meter te rennen/lopen, vier traptreden omhoog te gaan en vier traptreden omlaag te gaan, toonden aan dat er bij patiënten die met ataluren behandeld werden sprake was van een kleinere toename van de tijd die nodig is om tien meter te rennen/lopen, vier traptreden omhoog te gaan en vier traptreden omlaag te gaan, wat wijst op een vertraging van de progressie van nmDMD ten opzichte van placebo.
English: Do not use this medicine after the expiry date, which is stated on the carton and sachet after ‘EXP'.
Dutch: Die is te vinden op de doos en het sachet na ‘EXP'.
English: A post-hoc analysis of time to persistent 10% worsening in 6MWD showed that 26% of patients in the ataluren 40 mg/kg/day arm had progressed at Week 48 compared to 44% in the placebo group (p=0.0652) (Figure 2).
Dutch: Uit een post-hocanalyse van de tijd tot een blijvende verslechtering in de 6MWD van 10% bleek dat 26% van de patiënten in de arm die ataluren 40 mg/kg/dag toegediend kreeg in week 48 progressie vertoonde ten opzichte van 44% in de placebogroep (p=0,0652) (afbeelding 2).
English: Renal toxicity (nephrosis in the distal nephron) occurred in repeat oral dose studies in mice at systemic exposure equivalent to 0.3 times the steady state AUC in patients administered Translarna at respective morning, midday, and evening doses of 10-, 10-, 20-mg/kg and higher.
Dutch: Renale toxiciteit (nefrose in het distale nefron) trad op in onderzoeken met herhaalde orale doses bij muizen bij een systemische blootstelling die overeenkomt met 0,3 keer de steady-state-AUC bij patiënten die Translarna toegediend kregen met een ochtend-, middag- en avonddosis van respectievelijk 10, 10 en 20 mg/kg en hoger.
English: Your doctor will monitor your blood pressure every 6 months, if you are taking a corticosteroid medicine.
Dutch: Als u corticosteroïden gebruikt, zal uw arts uw bloeddruk iedere 6 maanden controleren.
English: Nausea, upper abdominal pain, flatulence, abdominal discomfort, constipation
Dutch: Misselijkheid, pijn in de bovenbuik, flatulentie, maagklachten, obstipatie