FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Czech: Působí tak, že narušuje DNA uvnitř buněk, čímž zabraňuje dalšímu přepisu DNA a tvorbě bílkovin.
Croatian: Ta tvar ometa funkciju DNK-a u stanicama i time sprječava stvaranje novih kopija DNKa i proizvodnju bjelančevina.
Czech: Žadatel předložil údaje z vědecké literatury a údaje ze studií prováděných na experimentálních modelech, včetně porovnání s jiným, již registrovaným léčivým přípravkem na bázi doxorubicinu, přípravkem Caelyx, který obsahuje doxorubicin v pegylované lipozomální formě.
Croatian: Podnositelj zahtjeva dostavio je podatke iz znanstvene literature i podatke iz ispitivanja u eksperimentalnim modelima, uključujući usporedbe s lijekom Caelyx, drugim odobrenim lijekom koji sadrži doksorubicin u pegiliranom liposomalnom obliku.
Czech: Ačkoli je referenčním léčivým přípravkem přípravku Doxolipad přípravek Adriamycin, nemohl být v této studii bioekvivalence použit, neboť obsahuje doxorubicin v jiné formě (není uzavřen v pegylovaných lipozomech).
Croatian: Iako je lijek Adriamycin referentni lijek za Doxolipad, nije se mogao koristiti u ispitivanju bioekvivalentnosti jer sadrži doksorubicin u drugačijem obliku (ne nalazi se u pegiliranim liposomima).
Czech: Znamená to, že přípravek Doxolipad měl být obdobou „referenčního léčivého přípravku", který je již v Evropské unii registrován, a sice přípravku Adriamycin.
Croatian: To znači da je Doxolipad trebao biti sličan „referentnom lijeku" koji je već odobren u Europskoj uniji (EU) pod nazivom Adriamycin.
Czech: Proto byl místo něj použit přípravek Caelyx.
Croatian: Stoga je provedeno ispitivanje lijeka Caelyx.
Czech: Výsledky studie bioekvivalence prokázaly srovnatelnost přípravků Doxolipad a Caelyx, pokud jde o „doxorubicin uzavřený v lipozomech", neprokázaly však, že v obou léčivých přípravcích je obsaženo stejné množství „volného doxorubicinu".
Croatian: Rezultati ispitivanja bioekvivalentnosti pokazali su da je lijek Doxolipad usporediv s lijekom Caelyx u smislu doksorubicina smještenog u liposomima, no nije dokazano da je razina „slobodnog doksorubicina" ista kod oba lijeka.
Czech: Jak přípravek Doxolipad působí?
Croatian: Kako djeluje Doxolipad?
Czech: V přípravku Doxolipad je doxorubicin uzavřen do „pegylovaných lipozomů" (mikroskopických tukových částic, které jsou potaženy chemickou látkou zvanou polyethylenglykol).
Croatian: U lijeku Doxolipad smješten je u „pegiliranim liposomima" (sitne kuglice masti obložene kemijskom tvari koja se zove polietilenglikol).
Czech: Výbor CHMP se tudíž přiklonil ke stanovisku, že neexistuje dostatek důkazů pro prokázání toho, že přípravky Doxolipad a Caelyx jsou bioekvivalentní, a není možné stanovit, zda přínosy přípravku Doxolipad převyšují jeho rizika.
Croatian: Stoga je CHMP smatrao da ne postoje dostatni dokazi koji bi pokazali da je lijek Doxolipad bioekvivalentan lijeku Caelyx te da nije moguće utvrditi da koristi od lijeka Doxolipad nadmašuju s njim povezane rizike.
Czech: Doporučení zamítnout žádost výbor CHMP potvrdil i po přezkoumání.
Croatian: Preporuka je potvrđena nakon preispitivanja.
Czech: Výbor CHMP proto doporučil, aby byla registrace přípravku Doxolipad zamítnuta.
Croatian: Na temelju toga CHMP je preporučio da se odbije izdavanje odobrenja za stavljanje lijeka Doxolipad u promet.
Czech: Doxolipad je onkologický léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku doxorubicin.
Croatian: Doxolipad je lijek protiv raka koji sadrži djelatnu tvar doksorubicin.
Czech: Léčivá látka v přípravku Doxolipad, doxorubicin, je cytotoxikum, které patří do skupiny „antracyklinů".
Croatian: Djelatna tvar u lijeku Doxolipad, doksorubicin, citotoksičan je lijek koji se ubraja u skupinu „antraciklina".
Czech: Dne 31. ledna 2019 přijal Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) záporné stanovisko ve věci registrace léčivého přípravku Doxolipad určeného k léčbě karcinomu prsu a vaječníků a doporučil registraci tohoto přípravku zamítnout.
Croatian: Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) donio je negativno mišljenje i preporučio odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Doxolipad, koji je namijenjen liječenju raka dojke i jajnika.
Czech: Rozdíl mezi přípravky spočívá v tom, že v případě přípravku Doxolipad je léčivá látka doxorubicin uzavřena do mikroskopických vrstev tuku, tzv. lipozomů (podrobnosti viz níže).
Croatian: Razlika između tih dvaju lijekova je u tome da je djelatna tvar lijeka Doxolipad, doksorubicin, smještena unutar sitnih kuglica masti koje se zovu liposomi (više pojedinosti dostupno je u nastavku).
Czech: Výsledek přezkumu
Croatian: Ishod ponovnog pregleda
Czech: 1. dubna 2016
Croatian: 1. travnja 2016.
Czech: Další informace o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění naleznete zde: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Croatian: Ovdje možete pronaći dodatne informacije o lijekovima za rijetke bolesti: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Czech: Co je Dropcys?
Croatian: Što je Dropcys?
Czech: Žadatel požádal o přezkoumání stanoviska.
Croatian: Podnositelj zahtjeva zatražio je ponovni pregled mišljenja.
Czech: Jakou dokumentaci předložila společnost na podporu své žádosti?
Croatian: Koju je dokumentaciju tvrtka priložila zahtjevu?
Czech: Během opětovného přezkoumání výbor CHMP znovu prostudoval údaje předložené společností.
Croatian: Tijekom ponovnog pregleda, CHMP je ponovno pregledao podatke tvrtke.
Czech: Hromadění krystalků cystinu uvnitř buněk rohovky může poškodit oči a vést k závažným zrakovým problémům.
Croatian: Nagomilavanje cistinskih kristala unutar stanica rožnice može oštetiti oči i izazvati ozbiljne probleme s vidom.
Czech: Výbor potvrdil své stanovisko, že účinnost přípravku Dropcys při léčbě rohovkových depozit nebyla dostatečně prokázána a že zůstaly nevyřešeny otázky týkající se lékové formy a dlouhodobé bezpečnosti a sterility přípravku.
Croatian: Odbor je potvrdio mišljenje da djelotvornost lijeka Dropcys u liječenju taloženja u rožnici nije dovoljno dokazana i da postoje neriješena pitanja u vezi s formulacijom i dugoročnom sigurnosti i sterilnosti lijeka.
Czech: Přípravek Dropcys byl označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění dne 15. října 2014.
Croatian: Dropcys je 15. listopada 2014. označen kao lijek za rijetku bolest za liječenje cistinoze.
Czech: Kromě toho měl výbor CHMP obavy ohledně dalších složek léčivého přípravku, jejich dopadu na dlouhodobou bezpečnost, zejména u dětí, a ohledně stability a sterility roztoku po jeho přípravě.
Croatian: Osim toga, CHMP je bio zabrinut u vezi s ostalim sastojcima lijeka, njihovim utjecajem na dugoročnu sigurnost, osobito kod djece, te u kojoj bi mjeri otopina ostala stabilna i sterilna nakon pripreme.
Czech: Výbor CHMP poté, co posoudil důvody tohoto požadavku, opětovně přezkoumal své původní stanovisko a dne 1. dubna 2016 potvrdil zamítnutí registrace.
Croatian: Nakon razmatranja razloga za ovaj zahtjev, CHMP je ponovno ispitao prvotno mišljenje i potvrdio odbijanje davanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet dana 1. travnja 2016.
Czech: Měl být k dispozici ve formě prášku a rozpouštědla pro přípravu roztoku na oční kapky.
Croatian: Trebao je biti dostupan u obliku praška i otapala, za izradu otopina za kapi za oko.
Czech: Cystinóza je vzácné dědičné onemocnění způsobené hromaděním látky zvané cystin, která vytváří krystalky uvnitř buněk, zejména v buňkách rohovky a ledvin.
Croatian: Cistinoza je rijetka nasljedna bolest uzrokovana nakupljanjem tvari koja se zove cistin, koja tvori kristale unutar stanica, posebno stanica u rožnici i bubrezima.
Czech: Dropcys je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku merkaptamin-hydrochlorid (známý rovněž jako cysteamin-hydrochlorid).
Croatian: Dropcys je lijek koji sadrži djelatnu tvar merkaptamin hidroklorid (također poznat pod nazivom cisteamin hidroklorid).
Czech: Oftalmické (oční) lékové formy merkaptaminu se vyrábějí místně a používají se k léčbě očních příznaků.
Croatian: Oftalmološke formulacije (formulacije za oči) merkaptamina napravljene su za lokalnu uporabu i koriste se za tretiranje simptoma na očima.
Czech: Na co měl být přípravek Dropcys používán?
Croatian: Za što se Dropcys trebao koristiti?
Czech: Jak by měl přípravek Dropcys působit?
Croatian: Kako je Dropcys trebao djelovati?
Czech: Protože se merkaptamin používá k léčbě cystinózy mnoho let a jeho použití je dobře zavedené, předložil zadavatel na podporu své žádosti pro přípravek Dropcys údaje z lékařské literatury.
Croatian: Budući da je merkaptamin dugi niz godina korišten za liječenje cistinoze i njegova je uporaba ustaljena, podnositelj zahtjeva iznio je podatke iz medicinske literature koji podupiru njegov zahtjev za Dropcys.
Czech: Výbor CHMP usoudil, že studie z lékařské literatury předložené na podporu žádosti jsou nedostatečné.
Croatian: CHMP je zaključio da su ispitivanja iz medicinske literature priložena kao potpora zahtjevu bila nedostatna.
Czech: Společnost informovala výbor CHMP, že v současné době neprobíhají žádné klinické studie ani programy, v nichž je přípravek Dropcys podáván v rámci léčby z humánních důvodů.
Croatian: Tvrtka je obavijestila CHMP da nema kliničkih ispitivanja ili programa milosrdnog davanja lijeka Dropcys koji su u tijeku.
Czech: Ačkoli se úloha očních kapek s merkaptaminem při léčbě rohovkových depozit zdá být dostatečně podložená literaturou, stávajícími klinickými doporučeními a jeho rutinním používáním v nemocničních přípravcích, bylo předloženo málo údajů podporujících účinnost koncentrace merkaptaminu použité v přípravku Dropcys (0,1% roztok).
Croatian: Iako se čini da literatura, postojeće kliničke preporuke i rutinsko korištenje u bolničkim pripravcima u dovoljnoj mjeri podupiru ulogu kapi za oko s merkaptaminom u liječenju taloženja u rožnici, priloženo je malo podataka koji podupiru djelotvornost koncentracije merkaptamina koja se nalazi u lijeku Dropcys (otopina u koncentraciji od 0,1 %).
Czech: Výbor CHMP tedy znovu potvrdil své předchozí doporučení zamítnout registraci tohoto léčivého přípravku.
Croatian: Stoga je CHMP potvrdio svoju prethodnu preporuku da se odbije davanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet.
Czech: Léčivá látka v přípravku Dropcys, merkaptamin-hydrochlorid, měla s cystinem reagovat tak, že se cystin rozpustí a vzniknou látky, které lze z buněk odstranit.
Croatian: Očekivalo se da će djelatna tvar u lijeku Dropcys, merkaptamin hidroklorid, reagirati s cistinom tako da ga otopi i da nastanu tvari koje mogu biti uklonjene iz stanice.
Czech: Přípravek Dropcys měl být používán k prevenci a léčbě cystinózy postihující rohovku.
Croatian: Dropcys se trebao koristiti za sprječavanje i liječenje cistinoze koja pogađa rožnicu.
Czech: Výbor CHMP tudíž dospěl k názoru, že přínosy přípravku Dropcys nepřevyšují jeho rizika, a doporučil registraci zamítnout.
Croatian: Stoga je CHMP smatrao da koristi od lijeka Dropcys ne nadmašuju s njime povezane rizike te je preporučio da se odbije davanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet.
Czech: Léčivé přípravky obsahující merkaptamin-hydrochlorid jsou v EU registrovány k podávání ústy při léčbě cystinózy.
Croatian: Lijekovi koji sadrže merkaptamin hidroklorid odobreni su u EU-u za oralnu primjenu u liječenju cistinoze.
Czech: Jaké jsou důsledky zamítnutí registrace pro pacienty zařazené do klinických studií nebo do programů, v nichž je přípravek Dropcys podáván v rámci léčby z humánních důvodů (na základě principu tzv. compassionate use)?
Croatian: Koje posljedice ovo odbijanje zahtjeva ima za bolesnike u kliničkim ispitivanjima ili u programima milosrdnog davanja lijekova?
Czech: Když se tento léčivý přípravek aplikuje do oka, mělo by se množství cystinu v buňkách rohovky snížit, a tím omezit rozsah poškození oka.
Croatian: Očekivalo se da će se količina cistina u stanicama rožnice smanjiti pri primjeni lijeka u oko, što bi ograničilo stupanj oštećenja oka.
Czech: Dne 17. prosince 2015 Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) přijal záporné stanovisko ve věci registrace léčivého přípravku Dropcys určeného k prevenci a léčbě hromadění aminokyseliny cystinu v rohovce (průhledné vrstvě v přední části oka) a doporučil registraci tohoto přípravku zamítnout.
Croatian: Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) donio je negativno mišljenje, uz preporuku za odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Dropcys, koji je namijenjen za sprječavanje i liječenje nagomilavanja aminokiseline cistina u rožnici (prozirni sloj ispred oka).
Czech: ledna 2018
Croatian: Dana 25. siječnja 2018.
Czech: Společnost předložila výsledky ze 4 hlavních studií, do kterých bylo zařazeno celkem 588 pacientů.
Croatian: Tvrtka je dostavila rezultate iz četiriju glavnih ispitivanja koja su obuhvatila ukupno 588 bolesnika.
Czech: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26.
Croatian: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26. siječnja 2018.
Czech: Žádost o registraci podala společnost Renable Pharma Limited.
Croatian: Zahtjev za izdavanje odobrenja podnijela je tvrtka Renable Pharma Limited.
Czech: Tato společnost může do patnácti dnů od doručení oznámení o tomto záporném stanovisku požádat o jeho přezkoumání.
Croatian: Tvrtka može zatražiti ponovno ispitivanje mišljenja u roku od 15 dana od primitka obavijesti o ovom negativnom mišljenju.
Czech: Měl být k dispozici ve formě tobolek určených k užití ústy.
Croatian: Trebao je biti dostupan u obliku kapsula koje se uzimaju kroz usta.
Czech: Hlavními měřítky účinnosti bylo množství spermií a hladiny testosteronu.
Croatian: Glavna mjerila djelotvornosti bile su količina proizvedene sperme i razine testosterona.
Czech: Přípravek EnCyzix se měl používat u mužů s nadváhou s indexem tělesné hmotnosti (BMI) nejméně 25 kg/m2.
Croatian: Lijek EnCyzix trebao se primjenjivati u muškaraca s prekomjernom tjelesnom težinom u kojih je indeks tjelesne mase (BMI) najmanje 25 kg/m2.
Czech: Při tomto onemocnění sexuální orgány (varlata u mužů) nefungují správně, což vede k příznakům, jako je neplodnost, nízké libido, impotence, oslabené kosti a přírůstek hmotnosti.
Croatian: Kod ovog stanja spolni organi (testisi u muškaraca) ne funkcioniraju ispravno, što uzrokuje simptome kao što su neplodnost, niski libido, impotencija, oslabljene kosti i povećanje tjelesne mase.
Czech: Co je EnCyzix?
Croatian: Što je EnCyzix?
Czech: Muži s nadváhou s hypogonadotropním hypogonadismem vytvářejí příliš velké množství hormonu estrogenu.
Croatian: Muškarci s prekomjernom tjelesnom težinom koji boluju od hipogonadotropnog hipogonadizma proizvode previše hormona estrogena.
Czech: Tím se zastaví uvolňování dalších hormonů zvaných gonadotropiny, které jsou nezbytné k tvorbě testosteronu ve varlatech a k normálnímu fungování varlat.
Croatian: To zaustavlja otpuštanje drugih hormona koji se nazivaju gonadotropinima, koji su potrebni kako bi testisi proizvodili testosteron i normalno funkcionirali.
Czech: Přípravek EnCyzix měl být používán k léčbě hypogonadotropního hypogonadismu u mužů.
Croatian: EnCyzix se trebao koristiti za liječenje hipogonadotropnog hipogonadizma u muškaraca.
Czech: Kromě toho v souvislosti s tímto léčivým přípravkem existuje riziko žilní tromboembolie (potíží způsobených tvorbou krevních sraženin v žilách).
Croatian: Nadalje, postoji rizik od venskog tromboembolizma (problema uslijed stvaranja krvnih ugrušaka u venama) zbog primjene lijeka.
Czech: EnCyzix je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku enklomifen.
Croatian: EnCyzix je lijek koji sadrži djelatnu tvar enklomifen.
Czech: Výbor CHMP poznamenal, že ačkoli studie prokázaly v souvislosti s přípravkem EnCyzix zvýšení hladiny testosteronu, nezkoumaly, zda přípravek EnCyzix zlepšuje příznaky, jako je síla kostí, zvýšení tělesné hmotnosti, impotence a libido.
Croatian: CHMP je primijetio da, iako su ispitivanja pokazala povećanje razine testosterona s lijekom EnCyzix, njima nije ispitivano može li EnCyzix povoljno djelovati na simptome kao što su čvrstoća kostiju, dobivanje na težini, impotencija i libido.
Czech: Přípravek EnCyzix blokuje nadbytečné množství estrogenu, což umožňuje uvolňování gonadotropinů a normální funkci varlat.
Croatian: Lijek EnCyzix blokira višak estrogena, čime omogućuje oslobađanje gonadotropina i normalnu funkciju testisa.
Czech: K čemu měl být přípravek EnCyzix používán?
Croatian: Za što se EnCyzix trebao koristiti?
Czech: Jak přípravek EnCyzix působí?
Croatian: Kako djeluje EnCyzix?
Czech: Výbor CHMP tudíž zastával názor, že přínosy přípravku EnCyzix nepřevyšují jeho rizika, a doporučil registraci zamítnout.
Croatian: Stoga je CHMP smatrao da koristi lijeka EnCyzix ne nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučio odbijanje izdavanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet.
Czech: Společnost výbor CHMP informovala, že neprobíhají žádné klinické studie ani programy, v nichž je přípravek EnCyzix podáván v rámci léčby z humánních důvodů.
Croatian: Tvrtka je obavijestila CHMP da nema kliničkih ispitivanja ili programa milosrdnog davanja lijeka EnCyzix koji su u tijeku.
Czech: Jaké jsou důsledky zamítnutí registrace pro pacienty zařazené do klinických studií nebo do programů, v nichž je přípravek EnCyzix podáván v rámci léčby z humánních důvodů (na základě principu tzv. compassionate use)?
Croatian: Koje posljedice ima ovo odbijanje zahtjeva za bolesnike u kliničkim ispitivanjima ili u programima milosrdnog davanja lijekova?
Czech: EMA/CHMP/54473/2018
Croatian: Odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka EnCyzix (enklomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Czech: Dne 25. ledna 2018 přijal Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) záporné stanovisko ve věci registrace léčivého přípravku EnCyzix určeného k léčbě hypogonadotropního hypogonadismu u mužů a doporučil registraci tohoto přípravku zamítnout.
Croatian: Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) donio je negativno mišljenje i preporučio odbijanje davanja odobrenja za stavljanje u promet lijeka EnCyzix, koji je namijenjen liječenju hipogonadotropnog hipogonadizma u muškaraca.
Czech: Pacientům byl podáván buď přípravek EnCyzix, nebo placebo (léčba neúčinným přípravkem) společně s
Croatian: Oni su primali EnCyzix ili placebo (prividno liječenje) uz primjenu testosteronskog gela i bez njegove primjene.
Czech: 21. září 2018
Croatian: 21. rujna 2018.
Czech: Hlavním měřítkem účinnosti byla změna ušlé vzdálenosti během 6minutového testu chůze provedeného po 24 týdnech.
Croatian: Glavna je mjera učinkovitosti bila promjena u prehodanoj udaljenosti tijekom šestominutnog testa hodanja nakon 24 tjedna.
Czech: Co je Exondys?
Croatian: Što je Exondys?
Czech: Pokud jste zařazeni do klinické studie a potřebujete získat více informací o své léčbě, obraťte se na svého ošetřujícího lékaře v rámci studie.
Croatian: Ako sudjelujete u kliničkom ispitivanju te vam je potrebno više informacija o liječenju, obratite se liječniku koji vas liječi.
Czech: Společnost rovněž porovnala výsledky těchto studií s různými údaji z minulosti.
Croatian: Tvrtka je također usporedila rezultate tih ispitivanja s rezultatima iz nekoliko povijesnih izvora.
Czech: Metody porovnávání výsledků hlavních studií s údaji z minulosti nebyly uspokojivé z hlediska toho, aby bylo prokázáno, že je léčivý přípravek účinný.
Croatian: Metode usporedbe rezultata glavnih ispitivanja s podatcima iz povijesnih izvora nisu bile zadovoljavajuće kako bi se pokazalo da je lijek učinkovit.
Czech: Měl být k dispozici ve formě koncentrátu pro infuzní roztok (kapání) do žíly.
Croatian: Trebao je biti dostupan kao koncentrat za otopinu za infuziju (drip) u venu.
Czech: Výbor usoudil, že je zapotřebí dalších údajů, které by prokázaly, že velmi malé množství zkráceného dystrofinu, které vzniklo v důsledku léčby přípravkem Exondys, přináší pacientům trvalý přínos.
Croatian: Odbor smatra da su potrebni dodatni podatci kako bi se pokazalo da vrlo male količine skraćenog distrofina proizvedenog kao rezultat liječenja lijekom Exondys donose dugotrajne koristi važne za bolesnika.
Czech: Společnost AVI Biopharma International Ltd, která podala žádost o registraci, dne 1. června 2018 požádala o přezkoumání stanoviska výboru CHMP.
Croatian: Tvrtka koja je podnijela zahtjev za odobrenje, AVI Biopharma International Ltd, zatražila je 1. lipnja 2018. preispitivanje mišljenja CHMP-a.
Czech: Exondys je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku eteplirsen.
Croatian: Exondys je lijek koji sadržava djelatnu tvar eteplirsen.
Czech: Jak přípravek Exondys působí?
Croatian: Kako djeluje Exondys?
Czech: Další informace o tomto vzácném onemocnění naleznete zde.
Croatian: Ovdje možete pronaći dodatne informacije o uvrštenju na popis lijekova za rijetke bolesti.
Czech: Výbor CHMP poté, co posoudil důvody této žádosti, přezkoumal původní stanovisko a dne 20. září 2018 potvrdil zamítnutí registrace.
Croatian: Nakon razmatranja razloga za ovaj zahtjev CHMP je preispitao prvotno mišljenje i potvrdio odbijanje izdavanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet 20. rujna 2018.
Czech: Tento léčivý přípravek umožňuje přeskočit exon 51 a tím podpořit tvorbu zkrácené formy dystrofinu.
Croatian: Ovaj lijek omogućuje preskakanje eksona 51 te potiče proizvodnju skraćenog oblika distrofina.
Czech: Očekává se, že tato zkrácená bílkovina působí podobně jako normální dystrofin, přičemž pomáhá tělu vykompenzovat nedostatek dystrofinu a tím zmírnit příznaky Duchennovy svalové dystrofie.
Croatian: Očekuje se da će taj skraćeni protein djelovati na sličan način kao i normalni distrofin te da će pomoći organizmu da nadoknadi nedostatak distrofina te olakšati simptome DMD-a.
Czech: Společnost předložila výsledky dvou hlavních studií zahrnujících 12 chlapců ve věku od 7 do 13 let s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří měli genetickou mutaci umožňující vynechání exonu 51.
Croatian: Tvrtka je dostavila rezultate dvaju glavnih ispitivanja u kojima je sudjelovalo 12 dječaka u dobi od 7 do 13 godina s DMD-om koji su imali genetsku mutaciju pogodnu za preskakanje eksona 51.
Czech: Druhá studie, která byla prodloužením první studie, zahrnovala stejné pacienty, kteří byli všichni léčeni přípravkem Exondys po dobu dalších 4 let.
Croatian: U drugo ispitivanje, koje je bilo nastavak prvog ispitivanja, bili su uključeni isti bolesnici koji su svi bili liječeni lijekom Exondys tijekom dodatne četiri godine.
Czech: To znamená, že gen Duchennovy svalové dystrofie může u pacientů vytvořit funkční formu bílkoviny dystrofinu, pokud se část genu zvaného exon 51 nepoužívá.
Croatian: To znači da DMD gen u bolesnika može stvoriti radni oblik proteina distrofina ako se dio gena koji se naziva ekson 51 ne upotrebljava.
Czech: Pacienti s Duchennovou svalovou dystrofií nevytvářejí bílkovinu zvanou dystrofin.
Croatian: Bolesnici s DMD-om ne proizvode protein koji se naziva distrofin.
Czech: Výbor CHMP vyjádřil obavy nad tím, že hlavní studie, která zahrnovala pouze 12 pacientů, srovnávala přípravek Exondys s placebem pouze po dobu 24 týdnů, během které nebyl zaznamenán žádný významný rozdíl mezi přípravkem Exondys a placebem z hlediska vzdálenosti, kterou pacienti ušli během 6 minut.
Croatian: CHMP je izrazio zabrinutost jer se u glavnom ispitivanju, u koje je bilo uključeno samo 12 bolesnika, lijek Exondys nije uspoređivao s placebom i nakon 24 tjedna, tijekom kojih nije bilo znatne razlike između lijeka Exondys i placeba s obzirom na šestominutnu prehodanu udaljenost.
Czech: Přípravek Exondys byl označen jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění" dne 3. prosince 2008.
Croatian: Dana 3. prosinca 2008. lijek Exondys uvršten je na popis lijekova za rijetke bolesti za liječenje DMDa.
Czech: K čemu měl být přípravek Exondys používán?
Croatian: Za što se Exondys trebao koristiti?
Czech: Přípravek Exondys měl být používán k léčbě Duchennovy svalové dystrofie u pacientů ve věku od 4 let s mutací (změnou) v genu Duchennovy svalové dystrofie, který umožňuje léčbu zahrnující „vynechání exonu 51".
Croatian: Exondys se trebao primjenjivati za liječenje Duchenneove mišićne distrofije (DMD) u bolesnika starijih od četiri godine s mutacijom (promjenom) DMD gena koja omogućuje liječenje koje uključuje „preskakanje eksona 51".
Czech: Společnost informovala výbor CHMP, že zamítnutí registrace nemá žádné důsledky pro pacienty, kteří jsou v současné době zařazeni do klinických studií s přípravkem Exondys.
Croatian: Tvrtka je obavijestila CHMP da nema posljedica za bolesnike koji su u ovom trenutku uključeni u klinička ispitivanja u kojima se primjenjuje lijek Exondys.