FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: At maternal toxic doses in rats, foetuses showed a higher incidence of dilated cerebral ventricles, abnormal number of ribs or lumbar vertebrae, and many bones showed poor ossification.
Polish: Po dawkach toksycznych dla matki, u szczurów stwierdzono większą częstość występowania poszerzenia komór mózgowych, nieprawidłowej liczby żeber lub kręgów lędźwiowych i słabego kostnienia wielu kości.
English: Table 3: Change from baseline to year 8 in study 304
Polish: Tabela 3.: Zmiana po 8 latach względem wartości początkowych w badaniu 304
English: If you are a poor metaboliser:
Polish: Jeśli pacjent ma słaby metabolizm:
English: The safety and efficacy of Cerdelga in children and adolescents under the age of 18 years has not been established.
Polish: Nie określono dotychczas bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności produktu leczniczego Cerdelga u dzieci i młodzieży w wieku do 18 lat.
English: Sixteen patients had an efficacy endpoint assessment at year 8.
Polish: Szesnastu pacjentów osiągnęło punkt końcowy skuteczności w 8 roku leczenia.
English: Mean haemoglobin levels were 12.8 and 12.1 g/dL, and platelet counts were 78.5 and 75.1 x 109/L, respectively.
Polish: Średnie stężenie hemoglobiny wynosiło odpowiednio 12,8 i 12,1 g/dl, a liczba płytek krwi 78,5 i 75,1 x 109/l.
English: The recommended dosing regimens (see section 4.2) are based on modelling, either of PK/PD data from the dose-titration regimens applied in the clinical studies for IMs and EMs, or physiologicallybased PK data for PMs.
Polish: Zalecane schematy dawkowania (patrz punkt 4.2) określono na podstawie modelowania, albo danych PK/PD uzyskanych ze schematów stopniowego zwiększania dawki zastosowanych w badaniach klinicznych dla średniego lub szybkiego metabolizmu, albo opartych na fizjologicznych danych PK dla słabego metabolizmu.
English: Heart-rate corrected QT interval using Fridericia's correction (QTcF) was evaluated in a randomized, placebo and active (moxifloxacin 400 mg) controlled cross-over, single-dose study in 47 healthy subjects.
Polish: Odstęp QT skorygowany względem częstości pracy serca wg wzoru Fridericia (QTcF) był oceniany w randomizowanym, kontrolowanym placebo i substancją czynną (moksyfloksacyna 400 mg) badaniem przeprowadzonym w układzie naprzemiennym z zastosowaniem pojedynczej dawki u 47 zdrowych pacjentów.
English: Cerdelga has negligible or no influence on the ability to drive and use machines.
Polish: Lek Cerdelga wywiera nieistotny wpływ lub nie ma wpływu na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.
English: • Acid reflux disease (gastrooesophageal reflux disease)
Polish: • choroba refluksowa (refluks żołądkowo-przełykowy)
English: PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING INTERMEDIATE PACKAGING FOR SINGLE BLISTER SLEEVE
Polish: INFORMACJE ZAMIESZCZANE NA OPAKOWANIACH ZEWNĘTRZNYCH OPAKOWANIE POŚREDNIE DLA POJEDYNCZEGO BLISTRA: ETUI
English: • metoprolol - used to lower blood pressure and/or reduce heart rate
Polish: • metoprolol - stosowany w celu obniżenia ciśnienia tętniczego krwi i (lub) zmniejszenia tętna,
English: The principal target organs for eliglustat in toxicology studies are the GI tract, lymphoid organs, the liver in rat only and, in the male rat only, the reproductive system.
Polish: Głównymi narządami docelowymi eliglustatu w badaniach toksykologicznych są: przewód pokarmowy, narządy limfatyczne, wątroba (tylko u szczurów) i układ rozrodczy (tylko u samców szczurów).
English: Primary metabolic pathways of eliglustat involve sequential oxidation of the octanoyl moiety followed by oxidation of the 2,3-dihydro-1,4-benzodioxane moiety, or a combination of the two pathways, resulting in multiple oxidative metabolites.
Polish: Podstawowe szlaki metaboliczne eliglustatu obejmują sekwencyjne utlenienie grupy funkcyjnej oktanoilowej, a następnie utlenienie grupy funkcyjnej 2,3-dihydro-1,4-benzodioksanowej, lub połączenie obydwu szlaków, skutkując powstaniem wielu metabolitów będących wynikiem utleniania.
English: • isoniazid - used to treat tuberculosis.
Polish: • izoniazyd - stosowany w leczeniu gruźlicy,
English: At the time of the highest plasma concentration (59-fold higher than normal therapeutic conditions), the subject experienced dizziness marked by disequilibrium, hypotension, bradycardia, nausea, and vomiting.
Polish: W momencie osiągnięcia najwyższego stężenia w osoczu (59-krotnie wyższego niż w normalnych warunkach leczenia) u uczestnika badania wystąpiły zawroty głowy pochodzenia ośrodkowego z następującymi objawami: zaburzenie równowagi, niedociśnienie tętnicze, bradykardia, nudności i wymioty.
English: - If you are a poor metaboliser and use medicines known as strong CYP3A inhibitors (for example itraconazole).
Polish: - jeśli u pacjenta występuje słaby metabolizm i stosuje leki znane jako silne inhibitory CYP3A (np. itrakonazol).
English: Black iron oxide (E172) Propylene glycol Ammonia solution, concentrated
Polish: Żelaza tlenek czarny (E172) Glikol propylenowy Roztwór amoniaku, stężony
English: Eliglustat is a potent and specific inhibitor of glucosylceramide synthase, and acts as a substrate reduction therapy (SRT) for GD1.
Polish: Eliglustat jest silnym i swoistym inhibitorem syntazy glukozyloceramidu i w przypadku GD1 działa na zasadzie SRT (ang, substrate reduction therapy) - terapii redukcji substratu.
English: Swallow one 84 mg capsule whole once a day with water.
Polish: Należy połykać w całości jedną 84 mg kapsułkę raz na dobę, popijając wodą.
English: Use of eliglustat in these patients is not recommended (see sections 4.2. and 5.2).
Polish: Nie jest zalecane stosowanie eliglustatu w tej grupie pacjentów (patrz punkty 4.2 i 5.2).
English: Please tell your doctor or pharmacist if you are using, or have recently used, or might use, any other medicines.
Polish: Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje stosować.
English: Composite Stability Endpoint Patients who are Stable on Cerdelga (%)
Polish: Złożony punkt końcowy stabilności Pacjenci ustabilizowani produktem Cerdelga (%)
English: Based on PK/PD modelling, eliglustat plasma concentrations 11-fold the predicted human Cmax are expected to cause mean (upper bound of the 95% confidence interval) increases in the PR, QRS, and QTcF intervals of 18.8 (20.4), 6.2 (7.1), and 12.3 (14.2) msec, respectively.
Polish: Na podstawie modelowania PK/PD można przewidzieć, że stężenie eliglustatu w osoczu na poziomie 11-krotności przewidywanej wartości Cmax u ludzi spowoduje średnio (górna granica 95% przedziału ufności) wydłużenie w odstępach PR, QRS i QTcF, odpowiednio o 18,8 (20,4), 6,2 (7,1) i 12,3 (14,2) ms.
English: The effect of severe hepatic impairment was not studied in subjects with any CYP2D6 phenotype (see sections 4.2, 4.3 and 4.4).
Polish: Wpływ ciężkich zaburzeń czynności wątroby nie był oceniany u pacjentów z żadnym fenotypem CYP2D6 (patrz punkty 4.2, 4.3 i 4.4).
English: Absolute Change in Haemoglobin Level (g/dL)
Polish: Bezwzględna zmiana stężenia hemoglobiny (g/dl) (drugorzędowy punkt końcowy)
English: One patient (6%) received a further dose escalation to 127 mg twice daily.
Polish: Jeden pacjent (6%) otrzymywał dawkę zwiększoną do 127 mg dwa razy na dobę.
English: After 9 months of treatment, in Study 02507, bone marrow infiltration by Gaucher cells, as determined by the total Bone Marrow Burden (BMB) score (assessed by MRI in lumbar spine and femur) decreased by a mean of 1.1 points in Cerdelga treated patients (n=19) compared to no change in patients receiving placebo (n=20).
Polish: Po 9 miesiącach leczenia, w badaniu 02507, naciek szpiku kostnego komórkami Gauchera, określony na podstawie wyniku całkowitego obciążenia szpiku kostnego (BMB, ang. Bone Marrow Burden) (uzyskany za pomocą rezonansu magnetycznego części lędźwiowej kręgosłupa i kości udowej) zmniejszył się średnio o 1,1 punktu u pacjentów leczonych produktem leczniczym Cerdelga (n=19) w porównaniu do braku zmiany, u pacjentów przyjmujących placebo (n=20).
English: The MAH shall complete, within the stated timeframe, the below measure:
Polish: Podmiot odpowiedzialny wykona, w określonych ramach czasowych, następujące czynności:
English: Cerdelga may increase the level of the following types of medicines in the blood:
Polish: Lek Cerdelga może zwiększać stężenie następujących rodzajów leków we krwi:
English: There is limited experience in the treatment of elderly with eliglustat.
Polish: Doświadczenie w leczeniu eliglustatem pacjentów w podeszłym wieku jest ograniczone.
English: • cinacalcet - calcimimetic (used in some dialysis patients and specific cancers)
Polish: • cynakalcet - kalcymimetyk (stosowany u pacjentów dializowanych i chorujących na szczególne rodzaje raka),
English: Medicines that may increase the level of Cerdelga in the blood such as:
Polish: Leki, które mogą zwiększać stężenie leku Cerdelga we krwi, takie jak:
English: Eliglustat did not have effects on CNS or respiratory functions.
Polish: Eliglustat nie wpływał na działanie ośrodkowego układu nerwowego ani układu oddechowego.
English: Fifteen (79%) of these patients received a dose escalation to 84 mg eliglustat twice daily; 4 (21%) patients continued to receive 42 mg twice daily.
Polish: Piętnastu (79%) z tych pacjentów przyjmowało dawkę zwiększaną do 84 mg eliglustatu dwa razy na dobę; 4 (21%) pacjentów przyjmowało nadal 42 mg dwa razy na dobę.
English: In the primary analysis periods of the three clinical studies, a total of 5 PMs and 5 URMs were treated with Cerdelga.
Polish: W okresach pierwotnych analiz trzech badań klinicznych, łącznie 5 pacjentów o słabym metabolizmie i 5 o ultraszybkim metabolizmie leczono produktem leczniczym Cerdelga.
English: Consumption of grapefruit or its juice should be avoided.
Polish: Należy unikać spożywania grejpfrutów lub soku z grejpfrutów.
English: Cerdelga is meant to be used in patients whose body breaks down this medicine at normal speed (known as intermediate metabolisers and extensive metabolisers) or slow speed (known as poor metabolisers).
Polish: Lek Cerdelga jest przeznaczony do stosowania u pacjentów, których organizm rozkłada lek w prawidłowym tempie (znani jako pacjenci z umiarkowanym metabolizmem i szybkim metabolizmem) lub powolnym tempie (znani jako pacjenci ze słabym metabolizmem).
English: Effects of mild and moderate hepatic impairment were evaluated in a single dose phase 1 study.
Polish: Wpływ łagodnych i umiarkowanych zaburzeń czynności wątroby obserwowano w badaniu fazy I oceniającym pojedynczą dawkę leku.
English: Concentration-dependent cardiac effects were observed in nonclinical studies: inhibition of human cardiac ion channels, including potassium, sodium, and calcium, at concentrations ≥ 7-fold of predicted human Cmax; sodium ion channel-mediated effects in an ex-vivo electrophysiology study in dog Purkinje fibres (2-fold of predicted human unbound plasma Cmax); and increases in QRS and PR intervals in dog telemetry and cardiac conduction studies in anaesthesised dogs, with effects seen at concentrations 14-fold of predicted human total plasma Cmax, or 2-fold of predicted human unbound plasma Cmax.
Polish: W badaniach nieklinicznych zaobserwowano działanie na mięsień sercowy zależne od stężenia: hamowanie kanałów jonowych (potasowego, sodowego i wapniowego) w ludzkim sercu przy stężeniu ≥ 7-krotności przewidywanej wartości Cmax; działanie za pośrednictwem jonowego kanału sodowego w badaniu elektrofizjologicznym przeprowadzanym ex-vivo na włóknach Purkiniego psa (2-krotność przewidywanej wartości Cmax niezwiązanego produktu leczniczego w ludzkim osoczu); oraz wydłużenie odstępów QRS i PR w badaniach telemetrycznych i badaniach przewodnictwa mięśnia sercowego przeprowadzanych na znieczulonych psach, z widocznym działaniem przy stężeniu na poziomie 14-krotności przewidywanego całkowitego stężenia Cmax w ludzkim osoczu lub 2-krotności przewidywanego stężenia Cmax niezwiązanego produktu leczniczego w ludzkim osoczu.
English: Difference (CerdelgaPlacebo) [95% CI]
Polish: Różnica (Cerdelga - placebo) [95% CI]
English: Additionally, in a clinical trial in GD1 patients stabilised on enzyme replacement therapy (ERT) (i.e. having already achieved therapeutic goals on ERT prior to initiating Cerdelga treatment), plasma GL-1 levels were normal in most patients and decreased upon Cerdelga treatment.
Polish: Dodatkowo, w badaniu klinicznym przeprowadzonym z udziałem pacjentów z GD1 ustabilizowanych po enzymatycznej terapii zastępczej (ERT, ang. enzyme replacement therapy) (tj. u których osiągnięto cele lecznicze ERT przed rozpoczęciem leczenia produktem leczniczym Cerdelga), stężenie GL-1 w osoczu było prawidłowe u większości z nich i zmniejszyło się po zastosowaniu produktu leczniczego Cerdelga.
English: Concomitant administration of substances affecting CYP2D6 or CYP3A4 activity may alter eliglustat plasma concentrations.
Polish: Jednoczesne podawanie substancji mających wpływ na aktywność izoenzymu CYP2D6 lub CYP3A4 może spowodować zmianę stężenia eliglustatu w osoczu.
English: Effects on testes and reversible inhibition of spermatogenesis were observed in rats (see section 5.3).
Polish: U szczurów obserwowano wpływ na jądra i odwracalne zahamowanie spermatogenezy (patrz punkt 5.3).
English: In addition, patient's hepatic or renal status may have an impact on the metabolism of eliglustat.
Polish: Dodatkowo zaburzenia czynności wątroby lub nerek mogą wpływać na metabolizm eliglustatu.
English: After 18 and 30 months of treatment, BMB score had decreased by a mean 2.2 points (n=18) and 2.7 (n=15), respectively for the patients originally randomised to Cerdelga, compared to a mean decrease of 1 point (n=20) and 0.8 (n=16) in those originally randomised to placebo.
Polish: Po 18 i 30 miesiącach leczenia, wynik całkowitego BMB zmniejszył się średnio, odpowiednio o 2,2 punktu (n=18) i 2,7 (n=15), wśród pacjentów pierwotnie, losowo przydzielonych do grupy leczonej produktem Cerdelga, w porównaniu do średniego zmniejszenia o 1 punkt (n=20) i 0,8 (n=16) wśród tych, których pierwotnie, losowo przydzielono do grupy przyjmującej placebo.
English: The highest eliglustat plasma concentration observed to date occurred in a Phase 1 single-dose dose escalation study in healthy subjects, in a subject taking a dose equivalent to approximately 21 times the recommended dose for GD1 patients.
Polish: Najwyższe dotychczas zaobserwowane stężenie eliglustatu w osoczu stwierdzono u pacjenta przyjmującego dawkę równą około 21-krotności zalecanej dawki dla pacjentów z GD1, podawaną w ramach badania fazy I z zastosowaniem pojedynczej dawki i ze stopniowym zwiększaniem dawki u zdrowych pacjentów.
English: Because eliglustat is predicted to cause mild increases in ECG intervals at substantially elevated plasma concentrations, use of eliglustat should be avoided in patients with cardiac disease (congestive heart failure, recent acute myocardial infarction, bradycardia, heart block, ventricular arrhythmia), long QT syndrome, and in combination with Class IA (e.g. quinidine) and Class III (e.g. amiodarone, sotalol) antiarrhythmic medicinal products.
Polish: Ponieważ przewiduje się, że eliglustat przy znacznie zwiększonym stężeniu w osoczu powoduje łagodne zwiększenie odstępów w badaniu EKG, należy unikać stosowania eliglustatu u pacjentów z chorobami serca (niewydolność serca, niedawno przebyty ostry zawał mięśnia sercowego, bradykardia, blok serca, komorowe zaburzenie rytmu serca) lub zespołem długiego QT, jak również w skojarzeniu z przeciwarytmicznymi produktami leczniczymi klasy IA (np. chinidyna) i klasy III (np. amiodaron, sotalol).
English: Avoid consumption of grapefruit or grapefruit juice since it may increase the level of Cerdelga in your blood.
Polish: Stosowanie leku Cerdelga z jedzeniem i piciem Należy unikać spożywania grejpfrutów lub soku z grejpfrutów, ponieważ mogą one zwiększyć stężenie leku Cerdelga we krwi.
English: - If you are allergic to eliglustat or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Polish: Kiedy nie przyjmować leku Cerdelga - jeśli pacjent ma uczulenie na eliglustat lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6.).
English: Patients with rare hereditary problems of galactose intolerance, total lactase deficiency or glucose-galactose malabsorption should not take this medicine.
Polish: Produkt leczniczy nie powinien być stosowany u pacjentów z rzadko występującą dziedziczną nietolerancją galaktozy, całkowitym niedoborem laktazy lub zespołem złego wchłaniania glukozo-galaktozy.
English: Swallow one 84 mg capsule whole twice a day with water.
Polish: Należy połykać w całości jedną 84 mg kapsułkę dwa razy na dobę, popijając wodą.
English: Data indicates that no dosage adjustment is considered necessary (see sections 5.1 and 5.2).
Polish: Nie jest konieczne dostosowanie dawki (patrz punkty 5.1 i 5.2).
English: All PMs received 42 mg eliglustat twice daily, and four of these (80%) had an adequate clinical response.
Polish: Wszyscy pacjenci o słabym metabolizmie otrzymywali 42 mg eliglustatu dwa razy na dobę i u 4 z nich (80%) uzyskano właściwą odpowiedź kliniczną.
English: • St. John's wort - (also known as Hypericum perforatum) a herbal preparation obtained without a prescription, used to treat depression and other conditions
Polish: • ziele dziurawca zwyczajnego - (znany również pod nazwą Hypericum perforatum) preparat ziołowy dostępny bez recepty, stosowany do leczenia depresji i innych stanów.
English: Cerdelga 84 mg hard capsules eliglustat
Polish: Cerdelga 84 mg kapsułki twarde eliglustat
English: These medicines can interfere with your body's ability to break down Cerdelga and this can result in higher levels of Cerdelga in your blood.
Polish: Leki te mogą wpływać na zdolność organizmu do rozkładania leku Cerdelga, co może doprowadzić do zwiększenia stężenia leku Cerdelga we krwi.
English: MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON BLISTERS OR STRIPS BLISTER / WALLET
Polish: MINIMUM INFORMACJI ZAMIESZCZANYCH NA BLISTRACH LUB OPAKOWANIACH FOLIOWYCH
English: o Use of eliglustat with strong CYP3A inducers substantially decreases the exposure to eliglustat, which may reduce the therapeutic effectiveness; therefore concomitant administration is not recommended.
Polish: o Zastosowanie eliglustatu z silnymi induktorami CYP3A znacznie zmniejsza ekspozycję na eliglustat, co może zmniejszać skuteczność leczniczą; dlatego ich jednoczesne stosowanie nie jest zalecane.
English: The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Cerdelga in the subsets of the paediatric population from 24 months to less than 18 years in Gaucher disease Type 1 and Type 3 (see section 4.2 for information on paediatric use).
Polish: Europejska Agencja Leków wstrzymała obowiązek dołączania wyników badań produktu leczniczego Cerdelga w podgrupach populacji dzieci i młodzieży w wieku od 24 miesięcy do 18 roku życia z chorobą Gauchera typu 1 i 3 (stosowanie u dzieci i młodzieży, patrz punkt 4.2).
English: Year 4
Polish: Rok 4
English: These medicines are known as strong or moderate CYP2D6 inhibitors and strong or moderate CYP3A inhibitors.
Polish: Leki te są znane jako silne lub umiarkowane inhibitory CYP2D6 oraz silne lub umiarkowane inhibitory CYP3A.
English: If you take more capsules than you were told to, consult your doctor immediately.
Polish: Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Cerdelga W razie przyjęcia większej liczby kapsułek niż zalecana, należy natychmiast zwrócić się do lekarza.
English: 5% (40.57%) [n=39], 74.6% (49.57%) [n=35], and 86.8% (54.20%) [n=12]; mean reduction in spleen volume (MN) 46.5% (9.75%) [n=38], 54.2% (9.51%) [n=32], and 65.6% (7.43%) [n=13]; and mean reduction in liver volume (MN) 13.7% (10.65%) [n=38], 18.5% (11.22%) [n=32], and 23.4% (10.59%) [n=13].
Polish: Wyniki (zmiana względem wartości początkowych) punktów końcowych po 18 miesiącach, 30 miesiącach i 4,5 roku ekspozycji na produkt leczniczy Cerdelga były następujące: całkowita zmiana w zakresie stężenia hemoglobiny (g/dl) 1,1 (1,03) [n=39], 1,4 (0,93) [n=35] oraz 1,4 (1,31) [n=12]; średni wzrost liczby płytek krwi (mm3) 58,5% (40,57%) [n=39], 74,6% (49,57%) [n=35] i 86,8% (54,20%) [n=12]; średnie zmniejszenie objętości śledziony (MN) 46,5% (9,75%) [n=38], 54,2% (9,51%) [n=32] i 65,6% (7,43%) [n=13]; oraz średnie zmniejszenie objętości wątroby (MN) 13,7% (10,65%) [n=38], 18,5% (11,22%) [n=32] i 23,4% (10,59%) [n=13].
English: Eliglustat is an inhibitor of P-gp and CYP2D6 in vitro; concomitant administration of eliglustat with P-gp or CYP2D6 substrate substances may increase the plasma concentration of those substances.
Polish: W warunkach in vitro eliglustat jest inhibitorem glikoproteiny P (P-gp) i izoenzymu CYP2D6; jednoczesne podawanie eliglustatu z substancjami będącymi substratami P-gp lub izoenzymu CYP2D6 może zwiększać stężenia tych substancji w osoczu.
English: Haemoglobin Level Percentage of Patients with stable haemoglobin levela
Polish: Odsetek pacjentów o stabilnym stężeniu hemoglobinya
English: Medicines that may decrease the level of Cerdelga in the blood:
Polish: Leki, które mogą zmniejszać stężenie leku Cerdelga we krwi:
English: The most frequently reported adverse reaction with Cerdelga is dyspepsia, in approximately 6% of the clinical trial patients.
Polish: Najczęściej zgłaszanym działaniem niepożądanym po zastosowaniu produktu leczniczego Cerdelga była niestrawność (około 6% pacjentów uczestniczących w badaniach).
English: In clinical trials in treatment-naïve GD1 patients, plasma GL-1 levels were elevated in the majority of these patients and decreased upon Cerdelga treatment.
Polish: W badaniach klinicznych przeprowadzanych z udziałem wcześniej nieleczonych pacjentów z GD1, stężenie GL-1 w osoczu było zwiększone u większości z tych pacjentów i zmniejszyło się po zastosowaniu produktu leczniczego Cerdelga.
English: Table 1: Tabulated list of adverse reactions
Polish: Tabela 1: Tabelaryczne zestawienie działań niepożądanych Klasyfikacja układów i narządów
English: Cerdelga showed sustained improvements in organ volume and haematological parameters over the 8 year treatment period (see Table 3).
Polish: W trakcie 8-letniego okresu leczenia produkt leczniczy Cerdelga wykazał trwałą poprawę w zakresie objętości narządów i parametrów hematologicznych (patrz tabela 3.
English: INFORMATION IN BRAILLE
Polish: INFORMACJA PODANA SYSTEMEM BRAILLE'A cerdelga
English: Fourteen (78%) continued on 84 mg Cerdelga twice daily.
Polish: Czternastu pacjentów (78%) kontynuowało leczenie produktem leczniczym Cerdelga w dawce 84 mg dwa razy na dobę.
English: The one URM who received 84 mg twice daily did not have an adequate response.
Polish: U jednego pacjenta o ultraszybkim metabolizmem, który otrzymywał dawkę 84 mg dwa razy na dobę, nie uzyskano właściwej odpowiedzi klinicznej.
English: The majority of URMs (80%) received a dose escalation to 127 mg eliglustat twice daily, all of which had adequate clinical responses.
Polish: Większość pacjentów o ultraszybkim metabolizmie (80%) otrzymywało dawkę zwiększaną do 127 mg eliglustatu dwa razy na dobę, i u każdego z tych pacjentów uzyskano właściwą odpowiedź kliniczną.
English: Safety margins for the chronic rat and dog studies ranged between 8-fold and 15-fold using total plasma exposure and 1to 2-fold using unbound (free fraction) plasma exposures.
Polish: Marginesy bezpieczeństwa w badaniach przewlekłej toksyczności przeprowadzanych na szczurach i psach znajdowały się w zakresie od 8-krotności do 15-krotności dla całkowitej ekspozycji w osoczu oraz od 1-krotności do 2-krotności dla ekspozycji na niezwiązany produkt leczniczy (wolną frakcję) w osoczu.
English: Capsule with pearl blue-green opaque cap and pearl white opaque body with “GZ02” printed in black on the body of the capsule.
Polish: Kapsułka z perłowym niebieskozielonym, nieprzezroczystym wieczkiem i perłowym białym, nieprzezroczystym denkiem z czarnym napisem „GZ02” nadrukowanym na denku kapsułki.