FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Swedish: Eftersom Doxolipad togs fram som ett hybridläkemedel har företaget också lämnat in resultaten från en studie som genomfördes för att undersöka om det är bioekvivalent med Caelyx.
Polish: Ponieważ lek Doxolipad opracowano jako lek hybrydowy, firma przedstawiła także wyniki badania przeprowadzonego w celu stwierdzenia, czy jest on „biorównoważny" w stosunku do leku Caelyx.
Swedish: Resultaten av bioekvivalensstudien visade att Doxolipad är jämförbart med Caelyx vad gäller "liposominkapslat doxorubicin", men kunde inte visa att mängden "fritt doxorubicin" är densamma för båda läkemedlen.
Polish: Wyniki badania biorównoważności wykazały porównywalność leku Doxolipad i leku Caelyx w odniesieniu do „doksorubicyny zamkniętej w liposomach", ale nie udało się wykazać, że ilość wolnej frakcji doksorubicyny jest taka sama w obu lekach.
Swedish: Den aktiva substansen i Doxolipad, doxorubicin, är ett cytotoxiskt läkemedel som tillhör gruppen antracykliner.
Polish: Substancja czynna leku Doxolipad, doksorubicyna, jest lekiem cytotoksycznym należącym do grupy antracyklin.
Swedish: Trots att referensläkemedlet för Doxolipad är Adriamycin kunde inte detta referensläkemedel användas i bioekvivalensstudien eftersom det innehåller doxorubicin i en annan form (inte innesluten i pegylerade liposomer).
Polish: Chociaż lekiem referencyjnym dla leku Doxolipad jest adriamycyna, nie można było zastosować go w badaniu biorównoważności, ponieważ zawiera doksorubicynę w innej postaci (niezamkniętą w pegylowanych liposomach).
Swedish: Doxolipad är ett cancerläkemedel som innehåller den aktiva substansen doxorubicin.
Polish: Doxolipad to lek przeciwnowotworowy zawierający substancję czynną doksorubicynę.
Swedish: Därför rekommenderade CHMP att ansökan om godkännande för försäljning av Doxolipad avslås.
Polish: Na tej podstawie CHMP zalecił odmowę dopuszczenia do obrotu leku Doxolipad.
Swedish: Skillnaden mellan produkterna är att Doxolipad innesluter den aktiva substansen doxorubicin i små fetthaltiga sfärer som kallas liposomer (se nedan för mer information).
Polish: Różnica między tymi produktami polega na tym, że w leku Doxolipad substancja czynna doksorubicyna jest zamknięta w maleńkich kuleczkach tłuszczu zwanych liposomami (więcej szczegółów podano niżej).
Swedish: Vad är Doxolipad?
Polish: Co to jest lek Doxolipad?
Swedish: Vad skulle Doxolipad användas för?
Polish: W jakim celu miał być stosowany lek Doxolipad?
Swedish: I Doxolipad är den aktiva substansen innesluten i "pegylerade liposomer" (små fetthaltiga sfärer som är täckta av en kemikalie som kallas polyetylenglykol).
Polish: W leku Doxolipad jest ona zamknięta w „pegylowanych liposomach" (maleńkich kuleczkach tłuszczu pokrytych warstwą związku chemicznego o nazwie glikol polietylenowy).
Swedish: Hur verkar Doxolipad?
Polish: Jak działa lek Doxolipad?
Swedish: CHMP ansåg därför att det inte fanns tillräckliga bevis för att visa att Doxolipad var bioekvivalent med Caelyx, och det var inte möjligt att fastställa att nyttan med Doxolipad är större än riskerna.
Polish: W związku z tym zdaniem CHMP brak jest dowodów wystarczających do wykazania biorównoważności leku Doxolipad i leku Caelyx.
Swedish: 29 maj 2019
Polish: EMA/295022/2019
Swedish: 1 april 2016
Polish: 1 kwietnia 2016 r.
Swedish: Mer information om klassificeringen som särläkemedel finns här: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Polish: Więcej informacji na temat uznania za lek sierocy można znaleźć tutaj: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Swedish: Den sökande begärde förnyad prövning av ställningstagandet.
Polish: Wnioskodawca zwrócił się o ponowne rozpatrzenie opinii.
Swedish: Vad är Dropcys?
Polish: Co to jest Dropcys?
Swedish: Företaget som ansökte om godkännande i EU är Lucane Pharma.
Polish: Firmą ubiegającą się o przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE jest Lucane Pharma.
Swedish: Under omprövningen granskade kommittén för humanläkemedel åter uppgifterna från företaget.
Polish: W trakcie ponownej oceny CHMP ponownie przeanalizował dane od firmy.
Swedish: Efter att ha beaktat grunderna för begäran omprövade kommittén för humanläkemedel det ursprungliga ställningstagandet och den 1 april 2016 bekräftade kommittén avslaget på godkännande för försäljning.
Polish: Po rozważeniu podstaw tego wniosku CHMP ponownie rozpatrzył wstępną opinię i w dniu 1 kwietnia 2016 r. potwierdził odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Swedish: Även om rollen för merkaptaminögondroppar i behandlingen av hornhinneavlagringar verkar ha tillräckligt stöd i litteraturen, nuvarande kliniska rekommendationer och dess rutinmässiga användning i sjukhuspreparat fanns det få data till stöd för effektiviteten för den merkaptaminkoncentration som används i Dropcys (0,1 procent lösning).
Polish: Chociaż rola kropli do oczu zawierających merkaptaminę w leczeniu złogów rogówkowych wydaje się wystarczająco poparta przez literaturę, aktualne zalecenia kliniczne i jej rutynowe stosowanie w preparatach szpitalnych, istniało niewiele danych dowodzących skuteczności stężenia merkaptaminy stosowanego w leku Dropcys (0,1% roztwór).
Swedish: Cystinos är en sällsynt ärftlig sjukdom som orsakas av ansamling av en substans som kallas cystin, som bildar kristaller inne i celler, särskilt celler i hornhinnan och njurarna.
Polish: Cystinoza jest rzadką dziedziczną chorobą powodowaną przez gromadzenie się substancji zwanej cystyną, która tworzy kryształy w komórkach, zwłaszcza komórkach rogówki i nerek.
Swedish: Den 17 december 2015 antog kommittén för humanläkemedel (CHMP) ett negativt ställningstagande, där man rekommenderade avslag på ansökan om godkännande för försäljning för läkemedlet Dropcys, avsett för att förebygga och behandla ansamlingen av aminosyran cystin i hornhinnan (den genomskinliga hinnan längst fram på ögat).
Polish: W dniu 17 grudnia 2015 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu leczniczego Dropcys do obrotu, przeznaczonego do profilaktyki i leczenia gromadzenia aminokwasu cystyny w rogówce (przezroczystej warstwie z przodu oka).
Swedish: Dessutom hyste kommittén för humanläkemedel farhågor angående andra innehållsämnen i läkemedlet, deras inverkan på den långsiktiga säkerheten, särskilt hos barn, och hur stabil och steril lösningen skulle vara när den väl var beredd.
Polish: Dodatkowo CHMP miał wątpliwości dotyczące pozostałych składników leku, ich wpływu na bezpieczeństwo w długim okresie, zwłaszcza u dzieci, oraz stabilności i jałowości roztworu po sporządzeniu.
Swedish: Kommittén bekräftade ställningstagandet att effektiviteten för Dropcys vid behandlingen av hornhinneavlagringar inte hade påvisats tillräckligt och att det fanns olösta problem med läkemedlets beredning, långsiktiga säkerhet och sterilitet.
Polish: Komitet potwierdził opinię, że skuteczność stosowania produktu Dropcys w leczeniu złogów rogówkowych nie została wystarczająco udowodniona i że istnieją nierozwiązane problemy dotyczące formulacji leku oraz jego bezpieczeństwa i jałowości w długim okresie.
Swedish: Eftersom merkaptamin har använts i många år för att behandla cystinos och dess användning är väletablerad, presenterade den sökande uppgifter från den medicinska litteraturen som stöd för sin ansökan för Dropcys.
Polish: Ponieważ merkaptamina jest stosowana w leczeniu cystynozy od wielu lat i jej stosowanie jest dobrze ugruntowane, wnioskodawca przedstawił dane z piśmiennictwa medycznego na poparcie wniosku dotyczącego produktu Dropcys.
Swedish: Den 15 oktober 2014 klassificerades Dropcys som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) för behandling av cystinos.
Polish: W dniu 15 października 2014 r. lek Dropcys uznano za „lek sierocy" (lek stosowany w rzadkich chorobach) w leczeniu cystynozy.
Swedish: Oftalmiska (ögon) beredningar av merkaptamin framställs lokalt och används för att behandla ögonsymtom.
Polish: Okulistyczne (stosowane do oczu) preparaty merkaptaminy są sporządzane lokalnie i stosowane w leczeniu objawów ze strony oczu.
Swedish: Kommittén för humanläkemedel ansåg att studierna från den medicinska litteraturen som presenterades som stöd för ansökan var otillräckliga.
Polish: CHMP uznał, że badania z piśmiennictwa medycznego przedstawione na poparcie wniosku są niewystarczające.
Swedish: Ansamlingen av cystinkristaller inne i hornhinnecellerna kan skada ögonen och orsaka allvarliga synproblem.
Polish: Odkładanie się kryształów cystyny w komórkach rogówki może doprowadzić do uszkodzenia oczu i powodować poważne problemy z widzeniem.
Swedish: Det skulle finns tillgängligt som ett pulver och en vätska, för att framställa en lösning för ögondroppar.
Polish: Miał być dostępny jako proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu kropli do oczu.
Swedish: Dropcys skulle användas för att förebygga och behandla cystinos i hornhinnan.
Polish: Dropcys miał być stosowany w profilaktyce i leczeniu cystynozy rogówki.
Swedish: Dropcys är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen merkaptaminhydroklorid (även kallat cysteaminhydroklorid).
Polish: Dropcys to lek zawierający substancję czynną chlorowodorek merkaptaminy (zwany również chlorowodorkiem cysteaminy).
Swedish: När läkemedlet appliceras i ögat förväntades det att mängden cystin i cellerna i hornhinnan skulle minska och därmed begränsa skadorna på ögonen.
Polish: Oczekiwano, że gdy lek będzie podawany do oka, ilość cystyny w komórkach rogówki zmniejszy się, co zmniejszy stopień uszkodzenia oka.
Swedish: Därför fann kommittén för humanläkemedel att nyttan med Dropcys inte är större än riskerna och rekommenderade att ansökan om godkännande för försäljning skulle avslås.
Polish: W związku z tym CHMP wyraził opinię, że korzyści ze stosowania leku Dropcys nie przewyższają ryzyka, i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie tego leku do obrotu.
Swedish: Den aktiva substansen i Dropcys, merkaptaminhydroklorid, skulle reagera med cystin för att lösa upp det och bilda substanser som skulle kunna avlägsnas från cellerna.
Polish: Oczekiwano, że substancja czynna leku Dropcys, chlorowodorek merkaptaminy, będzie reagować z cystyną, rozpuszczając ją i tworząc substancje, które będzie można usunąć z komórek.
Swedish: Företaget har informerat kommittén för humanläkemedel om att inga kliniska prövningar eller s.k. compassionate use-program pågår med Dropcys.
Polish: Firma poinformowała CHMP, że nie trwają żadne badania kliniczne ani programy „leczenia ostatniej szansy" z użyciem produktu Dropcys.
Swedish: Läkemedel som innehåller merkaptaminhydroklorid är godkända i EU för användning via munnen vid behandling av cystinos.
Polish: Leki zawierające chlorowodorek merkaptaminy są dopuszczone w UE do stosowania doustnego w leczeniu cystynozy.
Swedish: Kommittén för humanläkemedel bekräftade alltså sin tidigare rekommendation att ansökan om godkännande för försäljning av läkemedlet skulle avslås.
Polish: Z tego względu CHMP ponownie potwierdził swoje wcześniejsze zalecenie odmowy przyznania pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu.
Swedish: Vad skulle Dropcys användas för?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt Dropcys?
Swedish: Vad var det som främst fick kommittén för humanläkemedel att rekommendera avslag av ansökan?
Polish: Jakie były główne wątpliwości CHMP, które doprowadziły do odmowy?
Swedish: Hur var det tänkt att Dropcys skulle verka?
Polish: Jakie było oczekiwane działanie produktu Dropcys?
Swedish: Företaget kan begära en omprövning av yttrandet inom 15 dagar efter mottagandet av meddelandet om detta negativa yttrande.
Polish: Może ona ubiegać się o ponowną ocenę opinii w ciągu 15 dni od otrzymania powiadomienia o negatywnym zaopiniowaniu.
Swedish: Företaget presenterade resultaten av fyra huvudstudier med totalt 588 patienter.
Polish: Firma przedstawiła wyniki 4 badań głównych z udziałem łącznie 588 pacjentów.
Swedish: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 januari 2018
Polish: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 stycznia 2018 r.
Swedish: Företaget som ansökte om godkännande är Renable Pharma Limited.
Polish: Firmą ubiegającą się o przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu jest Renable Pharma Limited.
Swedish: EnCyzix var avsett att användas till överviktiga män med ett kroppsmasseindex (BMI) på minst 25 kg/m2.
Polish: EnCyzix miał być stosowany u mężczyzn z nadwagą przy indeksie masy ciała (BMI) wynoszącym przynajmniej 25 kg/m2.
Swedish: Avslag på ansökan om godkännande för försäljning av EnCyzix (enklomifen)
Polish: Odmowa wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu EnCyzix (enklomifen)
Swedish: Huvudmåtten på effektivitet var mängden sperma som producerades och nivåerna av testosteron.
Polish: Główną miarą skuteczności była ilość wytwarzanych plemników i poziom testosteronu.
Swedish: Den 25 januari 2018 antog kommittén för humanläkemedel (CHMP) ett negativt yttrande med rekommendationen att avslå ansökan om godkännande för försäljning av läkemedlet EnCyzix, som var avsett för behandling av hypogonadotropisk hypogonadism hos män.
Polish: W dniu 25 stycznia 2018 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego EnCyzix, przeznaczonego do stosowania w leczeniu hipogonadyzmu hipogonadotropowego u mężczyzn.
Swedish: Avslag på ansökan om godkännande för försäljning av EnCyzix (enklomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Polish: Odmowa wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu EnCyzix (enklomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Swedish: EnCyzix är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen enklomifen.
Polish: EnCyzix to lek zawierający substancję czynną enklomifen.
Swedish: Vad är EnCyzix?
Polish: Czym jest EnCyzix?
Swedish: Detta stoppar frisättningen av andra hormoner som kallas gonadotropiner, vilka behövs för att testiklarna ska kunna producera testosteron och fungera normalt.
Polish: Hamuje to uwalnianie innych hormonów, nazywanych gonadotropinami, które są potrzebne do wytwarzania testosteronu w jądrach i do ich prawidłowych czynności.
Swedish: EnCyzix skulle användas för behandling av hypogonadotropisk hypogonadism hos män.
Polish: Lek EnCyzix miał być stosowany w leczeniu hipogonadyzmu hipogonadotropowego u mężczyzn.
Swedish: CHMP ansåg att nyttan med EnCyzix inte övervägde riskerna och rekommenderade därför att ansökan om godkännande för försäljning skulle avslås.
Polish: W związku z tym CHMP wyraził opinię, że korzyści ze stosowania leku EnCyzix nie przewyższają ryzyka, i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Swedish: Vid detta tillstånd fungerar inte könsorganen (testiklarna hos män) tillräckligt bra, vilket leder till symtom som infertilitet, låg könsdrift, impotens, försvagat skelett och viktökning.
Polish: W przebiegu tej choroby narządy płciowe (jądra u mężczyzn) nie funkcjonują prawidłowo, dając takie objawy, jak niepłodność, obniżone libido, impotencja, osłabienie kości i przyrost masy ciała.
Swedish: Dessutom medför läkemedlet en risk för venös tromboembolism (problem på grund av att det bildas blodproppar i venerna).
Polish: Ponadto stosowanie tego leku jest związane z ryzykiem żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (problemów spowodowanych powstaniem zakrzepów w żyłach).
Swedish: Patienter fick antingen EnCyzix eller placebo (en verkningslös behandling) med och utan applicering av en testosteron-gel.
Polish: U pacjentów stosowano EnCyzix lub placebo (leczenie pozorowane), wraz z testosteronem w żelu lub bez niego.
Swedish: CHMP noterade att även om studierna visade att testosteronnivåerna ökade med EnCyzix, så undersöktes inte om EnCyzix skulle ha en positiv effekt när det gäller skelettstyrka, viktökning, impotens och könsdrift.
Polish: CHMP uznał, że wprawdzie badania wykazały podwyższenie poziomu testosteronu podczas stosowania EnCyzix, nie analizowano jednak w ich trakcie, czy EnCyzix załagodzi takie objawy, jak osłabienie kości, zwiększenie masy ciała, impotencja i niskie libido.
Swedish: Överviktiga män med hypogonadotropisk hypogonadism producerar för mycket av hormonet östrogen.
Polish: U mężczyzn z nadwagą, cierpiących na hipogonadyzm hipogonadotropowy, dochodzi do nadmiernego wydzielania hormonu: estrogenu.
Swedish: EnCyzix blockerar överskottet av östrogen, vilket möjliggör frisättning av gonadotropiner och normal testikelfunktion.
Polish: EnCyzix hamuje nadmierny estrogen, umożliwiając uwalnianie gonadotropin i prawidłowe czynności jąder.
Swedish: Företaget har informerat kommittén för humanläkemedel om att inga kliniska prövningar eller s.k. compassionate use-program pågår med EnCyzix.
Polish: Firma poinformowała CHMP, że nie trwają obecnie żadne badania kliniczne ani programy „leczenia ostatniej szansy" z użyciem produktu EnCyzix.
Swedish: Det skulle finnas som kapslar avsedda att tas genom munnen.
Polish: Lek miał być dostępny w postaci kapsułek przeznaczonych do przyjmowania doustnego.
Swedish: Vad skulle EnCyzix användas för?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt EnCyzix?
Swedish: Hur verkar EnCyzix?
Polish: Jak działa produkt EnCyzix?
Swedish: Vad är Exondys?
Polish: Co to jest Exondys?
Swedish: Företaget jämförde också resultaten från dessa studier med dem från flera olika historiska data.
Polish: Firma porównała także wyniki tych badań z wynikami badań pochodzącymi z różnych danych historycznych.
Swedish: 21 september 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Polish: EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
Swedish: Exondys är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen eteplirsen.
Polish: Exondys to lek zawierający substancję czynną eteplirsen.
Swedish: Metoderna för att jämföra huvudstudiernas resultat med historiska data var inte tillräckliga för att visa att läkemedlet var effektivt.
Polish: Metody porównywania wyników z badań głównych z danymi historycznymi nie umożliwiły udowodnienia w sposób zadowalający skuteczności leku.
Swedish: Kommittén fann att ytterligare data behövdes för att visa att de mycket små mängderna förkortat dystrofin som produceras genom behandlingen med Exondys ger en långvarig nytta av relevans för patienten.
Polish: Komitet uznał, że potrzebne są dodatkowe dane, aby wykazać, że bardzo niewielkie ilości skróconej dystrofiny wytworzone wskutek zastosowania leku Exondys przynoszą trwałe efekty istotne dla pacjenta.
Swedish: Den 3 december 2008 klassificerades Exondys som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) för behandling av DMD.
Polish: W dniu 3 grudnia 2008 r. lek Exondys uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach) w leczeniu DMD.
Swedish: Patienter med DMD producerar inte ett protein som kallas dystrofin.
Polish: Chorzy na DMD nie wytwarzają białka zwanego dystrofiną.
Swedish: Detta förkortade protein förväntas verka på ett liknande sätt som normalt dystrofin, och hjälpa kroppen ersätta bristen på dystrofin, och på så sätt lindra symtomen på DMD.
Polish: Przewiduje się, że to skrócone białko będzie działać w podobny sposób jak zwykła dystrofina, pomagając organizmowi zrekompensować niedobór dystrofiny, i w ten sposób będzie łagodzić objawy DMD.
Swedish: Företaget informerade CHMP om att återkallandet inte får några följder för patienter som för närvarande deltar i kliniska prövningar med Exondys.
Polish: Firma powiadomiła CHMP, że nie ma żadnych skutków dla pacjentów obecnie biorących udział w badaniach klinicznych z użyciem produktu Exondys.
Swedish: Företaget som ansökte om godkännande för försäljning, AVI Biopharma International Ltd, begärde en förnyad prövning av CHMP:s ställningstagande den 1 juni 2018.
Polish: W dniu 1 czerwca 2018 r. firma ubiegająca się o dopuszczenie do obrotu, AVI Biopharma International Ltd, zwróciła się o ponowne rozpatrzenie opinii CHMP.
Swedish: Därför ansåg CHMP att nytta-riskförhållandet för Exondys vid behandling av DMD inte kunde fastställas och rekommenderade att ansökan om godkännande för försäljning skulle avslås.
Polish: Z tego względu CHMP był zdania, że nie można ustalić stosunku korzyści do ryzyka dla leku Exondys w leczeniu DMD i zalecił odmowę wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Swedish: Efter att ha övervägt grunderna för begäran omprövade CHMP ställningstagandet och den 20 september 2018 bekräftade CHMP avslaget på ansökan om godkännande för försäljning.
Polish: Po rozważeniu podstaw tego wniosku CHMP ponownie rozpatrzył opinię i w dniu 20 września 2018 r. potwierdził odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Swedish: CHMP hyste betänkligheter om att huvudstudien, i vilken endast 12 patienter ingick, inte jämförde Exondys med placebo bortom 24 veckor, där det inte fanns någon meningsfull skillnad mellan Exondys och placebo i 6-minuters gångsträckan.
Polish: CHMP wyraził zastrzeżenia, że w badaniu głównym, w którym uczestniczyło zaledwie 12 pacjentów nie porównywano leku Exondys z placebo poza okresem 24 tygodni, w trakcie którego nie stwierdzono znaczącej różnicy między lekiem Exondys a placebo pod względem odległości w teście 6-minutowego marszu.
Swedish: I den andra studien, som var en utvidgning av den första, ingick samma patienter som alla behandlades med Exondys under 4 ytterligare år.
Polish: W drugim badaniu, które było przedłużeniem pierwszego, uczestniczyli ci sami pacjenci i wszyscy z nich otrzymywali lek Exondys przez kolejne 4 lata.
Swedish: I den första studien jämfördes Exondys med placebo (en overksam behandling) under de första 24 veckorna, och sedan behandlades alla patienter med Exondys.
Polish: W pierwszym badaniu Exondys porównywano z placebo (leczenie pozorowane) przez pierwsze 24 tygodnie, a następnie wszyscy pacjenci otrzymywali lek Exondys.
Swedish: Det viktigaste effektmåttet var förändringen av den sträcka patienten gick under ett 6 minuters gångtest efter 24 veckor.
Polish: Głównym kryterium oceny skuteczności była zmiana odległości, jaką pacjenci przeszli w teście 6-minutowego marszu po 24 tygodniach.
Swedish: Den 31 maj 2018 antog kommittén för humanläkemedel (CHMP) ett negativt ställningstagande med rekommendationen att avslå ansökan om godkännande för försäljning av läkemedlet Exondys, som var avsett för behandling av Duchennes muskeldystrofi.
Polish: W dniu 31 maja 2018 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał negatywną opinię, zalecając odmowę przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Exondys przeznaczonego do stosowania w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a.
Swedish: Om du deltar i en klinisk prövning och vill få mer information om din behandling kan du kontakta den läkare som behandlar dig i prövningen.
Polish: W przypadku uczestnictwa w badaniach klinicznych i potrzeby uzyskania dokładniejszych informacji o leczeniu, należy skontaktować się z lekarzem prowadzącym.
Swedish: Detta betyder att patienternas DMD-gen kan skapa en fungerande form av dystrofinproteinet när en del av den gen som kallas exon 51 inte används.
Polish: Oznacza to, że gen DMD u pacjentów może wytwarzać roboczą postać białka dystrofiny, kiedy część genu zwana eksonem 51 nie jest wykorzystywana.
Swedish: Mer information om klassificeringen som särläkemedel finns här.
Polish: Więcej informacji na temat przyznania statusu leku sierocego można znaleźć tutaj.
Swedish: Exondys skulle användas för behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD) hos patienter från 4 års ålder som har en mutation (förändring) i DMD-genen som möjliggör behandling genom "exon 51 skipping".
Polish: Exondys miał być stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów w wieku od 4 lat z mutacją (zmianą) w genie DMD, która umożliwia leczenie z „omijaniem eksonu 51" (ang. „exon 51 skipping").
Swedish: Företaget lämnade in resultaten från två huvudstudier på 12 pojkar i åldern 7-13 år med DMD som hade en genetisk mutation som kunde behandlas genom "exon 51 skipping".
Polish: Firma przedstawiła wyniki dwóch badań głównych z udziałem 12 chłopców w wieku od 7 do 13 lat z DMD, u których występowała mutacja genetyczna podatna na omijanie eksonu 51.
Swedish: Vad skulle Exondys användas för?
Polish: W jakim celu miał być stosowany produkt Exondys?
Swedish: Hur verkar Exondys?
Polish: Jak działa produkt Exondys?