FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: - La dose viene somministrata ogni due settimane attraverso una flebo in una vena (infusione endovenosa).
Swedish: - Dosen ges varannan vecka via dropp i en blodåder (ven) (intravenös infusion).
Italian: Il RMP aggiornato deve essere presentato:
Swedish: En uppdaterad riskhanteringplan ska lämnas in:
Italian: La soluzione per infusione diluita deve essere somministrata ai pazienti usando una sacca e un kit per infusioni a basso legame proteico (può essere utilizzata una sacca non di (2-etilesil)ftalato [DEHP]) ed è consigliata l'applicazione di un kit per infusione dotato di un filtro in linea da 0,2 μm a basso legame proteico.
Swedish: Den spädda lösningen för infusion ska administreras till patienten med användning av en infusionspåse och -set med låg proteinbindning (DEHP-fri (di(2-etylhexyl)ftalat) påse kan användas) och användning av ett infusionsset med inbyggt 0,2 μm filter med låg proteinbindning rekommenderas.
Italian: Non sono presenti dati sull'uso della vestronidasi alfa su donne in gravidanza.
Swedish: Data rörande användning av vestronidas alfa till gravida kvinnor saknas.
Italian: È stata osservata in un paziente un'unica reazione avversa di convulsione febbrile (4,3%); il paziente è guarito senza complicazioni.
Swedish: En enstaka biverkning i form av feberkramper observerades hos en patient (4,3 %); patienten återhämtade sig utan sequelae.
Italian: Reazioni di ipersensibilità gravi, inclusa l'anafilassi, sono state riportate con vestronidasi alfa, dunque, dovrà essere prontamente disponibile un'adeguata assistenza medica durante la somministrazione di vestronidasi alfa.
Swedish: Allvarliga överkänslighetsreaktioner, inklusive anafylaxi, har rapporterats för vestronidas alfa, och adekvat medicinsk support ska därför finnas omedelbart tillgänglig när vestronidas alfa administreras.
Italian: Faccia attenzione agli effetti indesiderati
Swedish: Var uppmärksam på biverkningar
Italian: Endpoint secondario chiave: Indice di risposte cliniche di domini multipli (MDRI)
Swedish: Viktigaste sekundära effektmått: MDRI (Multi-Domain Clinical Responder Index)
Italian: Per ogni fiala il cui contenuto viene dosato, includendo il corrispondente volume di diluente, l'assunzione di sodio è pari a 35,5 mg.
Swedish: För varje doserad ampull, inklusive motsvarande volym spädningsmedel, är natriumintaget 35,5 mg natrium.
Italian: Dimensioni della confezione: 1 fiala contenente 5 mL di concentrato per soluzione per infusione.
Swedish: Förpackningsstorlek: 1 ampull innehållande 5 ml koncentrat för lösning för infusion.
Italian: Dei 12 pazienti arruolati nello studio UX003-CL301, 4 erano maschi e 8 erano femmine, con un'età compresa tra gli 8 ed i 25 anni (mediana 14 anni).
Swedish: Av de 12 patienter som deltog i UX003-CL301 var 4 manliga och 8 kvinnliga och åldern varierade mellan 8 och 25 år (medianålder 14 år).
Italian: Concentrato per soluzione per infusione 1 fiala (5 mL)
Swedish: Koncentrat för lösning för infusion 1 ampull (5 ml)
Italian: Tale quantità corrisponde all'1,8% dell'assunzione giornaliera massima di sodio (2 g) raccomandata dall'OMS (Organizzazione Mondiale per la Sanità).
Swedish: Denna mängd motsvarar 1,8 % av det av WHO rekommenderade dagliga intaget av natrium (2 g).
Italian: Il trattamento delle reazioni di ipersensibilità dovrà basarsi sulla gravità della reazione e potrà includere un'interruzione temporanea o una sospensione dell'infusione e/o la somministrazione di antistaminici aggiuntivi, antipiretici, e/o corticosteroidi per reazioni da lievi a moderate.
Swedish: Behandlingen av överkänslighetsreaktioner ska vara baserad på reaktionens allvarlighetsgrad och innefatta tillfälligt eller permanent avbrytande av infusionen och/eller administrering av ytterligare antihistaminer, antipyretika och/eller kortikosteroider för lindriga till måttligt uttalade reaktioner.
Italian: Non sono disponibili dati su esseri umani circa gli effetti della vestronidasi alfa sulla fertilità.
Swedish: Data från människor rörande effekten av vestronidas alfa på fertilitet saknas.
Italian: L'Agenzia europea dei medicinali esaminerà annualmente qualsiasi nuova informazione su questo medicinale e questo foglio illustrativo verrà aggiornato, se necessario.
Swedish: Europeiska läkemedelsmyndigheten går varje år igenom eventuell ny information och uppdaterar denna bipacksedel när så behövs.
Italian: - Conservare in frigorifero (da 2°C a 8°C).
Swedish: Förvaras i kylskåp (2-8 °C).
Italian: Mepsevii è indicato per la cura di manifestazioni non neurologiche di mucopolisaccaridosi VII (MPS VII; sindrome di Sly).
Swedish: Mepsevii är indicerat för behandling av icke-neurologiska manifestationer av mukopolysackaridos VII (MPS VII; Slys sjukdom).
Italian: Mepsevii non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.
Swedish: Mepsevii har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.
Italian: La MPS VII è una malattia ereditaria, a causa della quale l'organismo non produce abbastanza enzima denominato beta-glucuronidasi.
Swedish: MPS VII är en ärftlig sjukdom där kroppen inte tillverkar tillräckligt av ett enzym som kallas betaglukuronidas.
Italian: Dopo la diluizione: La stabilità chimica e fisica durante l'uso del medicinale diluito è stata dimostrata fino a 36 ore se conservato in frigorifero a 2°C - 8°C, seguite da 6 ore a temperatura ambiente fino ad un massimo di 25°C.
Swedish: Efter spädning: Kemisk och fysikalisk hållbarhet för det spädda läkemedlet under användning har demonstrerats i upp till 36 timmar i kylskåp vid 2-8 °C efterföljt av upp till 6 timmar i rumstemperatur vid högst 25 °C.
Italian: Non prenda Mepsevii in caso di gravidanza a meno che il trattamento non sia strettamente necessario.
Swedish: Du kommer inte att ges Mepsevii om du är gravid, om det inte är absolut nödvändigt.
Italian: È consigliato somministrare la premedicazione con antistaminici non sedanti con o senza antipiretici 30-60 minuti prima dell'inizio dell'infusione (vedere paragrafo 4.2).
Swedish: Det rekommenderas att premedicinering med icke sederande antihistaminer med eller utan antipyretika administreras 30-60 minuter innan infusionen påbörjas (se avsnitt 4.2).
Italian: - Gli altri eccipienti sono: sodio diidrogeno fosfato diidrato, sodio cloruro, istidina, polisorbato 20 e acqua per preparazioni iniettabili (per il sodio, vedere il paragrafo 2 alla sezione "Mepsevii contiene sodio").
Swedish: - Övriga innehållsämnen är: natriumdivätefosfatdihydrat, natriumklorid, histidin, polysorbat 20 och vatten för injektion (för natrium, se avsnitt 2 under "Mepsevii innehåller natrium").
Italian: Ciò include qualsiasi effetto indesiderato possibile non elencato in questo foglio illustrativo (vedere il paragrafo 4).
Swedish: Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information (se avsnitt 4).
Italian: Non sono presenti dati da studi su donne in allattamento.
Swedish: Data från studier av ammande kvinnor saknas.
Italian: La Tabella 1 elenca le reazioni avverse riportate in 4 studi clinici su 23 pazienti che hanno ricevuto Mepsevii.
Swedish: I tabell 1 redovisas de biverkningar som rapporterades vid fyra kliniska prövningar med 23 patienter behandlade med Mepsevii.
Italian: Per minimizzare il rischio di reazioni di ipersensibilità, dovrà essere somministrato un antistaminico non sedante con o senza farmaco antipiretico 30-60 minuti prima dell'inizio dell'infusione (vedere paragrafo 4.4).
Swedish: För att minimera risken för överkänslighetsreaktioner bör en icke sederande antihistamin med eller utan ett antipyretiskt läkemedel administreras 30-60 minuter innan infusionen påbörjas (se avsnitt 4.4).
Italian: I pazienti sono stati randomizzati in cieco in 4 gruppi: 3 pazienti hanno ricevuto immediatamente la vestronidasi alfa per 48 settimane (Gruppo A), 3 pazienti hanno prima ricevuto il placebo per 8 settimane e successivamente la vestronidasi alfa per 40 settimane (Gruppo B), 3 pazienti hanno prima ricevuto il placebo per 16 settimane e successivamente la vestronidasi alfa per 32 settimane (Gruppo C) e 3 pazienti hanno prima ricevuto il placebo per 24 settimane e successivamente la vestronidasi alfa per altre 24 settimane (Gruppo D).
Swedish: Patienterna randomiserades blindat till fyra grupper: 3 patienter fick vestronidas alfa omedelbart i 48 veckor (grupp A), 3 patienter fick placebo i 8 veckor och därefter vestronidas alfa i 40 veckor (grupp B), 3 patienter fick placebo i 16 veckor och därefter vestronidas alfa i 32 veckor (grupp C) och 3 patienter fick placebo i 24 veckor och därefter vestronidas alfa i 24 veckor (grupp D).
Italian: La sicurezza e l'efficacia di vestronidasi alfa nei pazienti affetti da insufficienza renale o epatica non sono state valutate.
Swedish: Säkerheten och effektiviteten för vestronidas alfa för patienter med nedsatt njur- och leverfunktion har inte utvärderats.
Italian: La farmacocinetica della vestronidasi alfa è stata valutata su un totale di 19 pazienti affetti da MPS VII, tra cui 15 pazienti in età pediatrica e 4 adulti da 3 studi clinici.
Swedish: Farmakokinetiken för vestronidas alfa har utvärderats hos sammanlagt 19 MPS VII-patienter inklusive 15 pediatriska patienter och 4 vuxna från 3 kliniska prövningar.
Italian: Non sono stati condotti studi di escrezione su esseri umani.
Swedish: Inga studier av utsöndring har utförts på människor.
Italian: È utilizzato in adulti e bambini di tutte le età affetti da MPS VII per curare manifestazioni non neurologiche della malattia (mucopolisaccaridosi di tipo VII, conosciuta anche come sindrome di Sly).
Swedish: Det används till vuxna och barn i alla åldrar med MPS VII för behandling av icke-neurologiska symtom på sjukdomen (mukopolysackaridos VII, kallas även för Slys sjukdom).
Italian: La vestronidasi alfa è un enzima umano ricombinante e viene dunque eliminata mediante proteolisi in piccoli peptidi e amminoacidi.
Swedish: Vestronidas alfa är ett rekombinant humant enzym och elimineras därför via proteolytisk nedbrytning till korta peptider och aminosyror.
Italian: - La dose raccomandata è 4 mg per ogni chilogrammo di peso corporeo.
Swedish: - Rekommenderad dos är 4 mg per kg kroppsvikt.
Italian: Tenga conto di ciò se segue un regime alimentare povero di sodio.
Swedish: Ta med detta i beräkningen om du behandlas med saltfattig kost.
Italian: Ipersensibilità potenzialmente letale (reazione anafilattica) al principio attivo o a uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 (vedere paragrafo 4.4).
Swedish: Livshotande överkänslighet (anafylaktisk reaktion) mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne som anges i avsnitt 6.1 (se avsnitt 4.4).
Italian: - Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.
Swedish: - Förvaras i originalförpackningen så att produkten skyddas mot ljus.
Italian: Non si prevede che vestronidasi alfa, all'esposizione osservata negli umani, attraversi la barriera ematoencefalica e, pertanto, è improbabile che abbia effetti sulle manifestazioni neurologiche della patologia.
Swedish: Vid den exponering som observerats hos människor förväntas vestronidas alfa inte passera blodhjärnbarriären och det är därför inte sannolikt att det påverkar sjukdomens neurologiska manifestationer.
Italian: Mepsevii contiene sodio
Swedish: Mepsevii innehåller natrium
Italian: Come conservare Mepsevii 6.
Swedish: Hur Mepsevii ska förvaras 6.
Italian: Ciò dovrà essere tenuto in considerazione durante la diluizione del medicinale per i pazienti che seguono un regime alimentare povero di sodio o per quei pazienti affetti da insufficienza cardiaca congestizia che necessitano di limitare la quantità di sodio e l'assunzione totale di acqua.
Swedish: Detta bör beaktas vid spädning av läkemedlet för patienter som står på natriumfattig kost eller för patienter med kongestiv hjärtsvikt som måste kontrollera natrium- och vätskeintaget.
Italian: Dopo 24 settimane di trattamento con vestronidasi alfa, è stata ottenuta una riduzione rapida, sostenuta e altamente significativa dell'escrezione di uGAG (DS) con una variazione percentuale media dei minimi quadrati (±SE) pari a -64,82% (±2,468%) (p<0,0001).
Swedish: Efter 24 veckors behandling med vestronidas alfa uppnåddes en snabb och varaktig, höggradigt signifikant minskning av utsöndringen av uGAG (DS) med en genomsnittlig LS (±SE) procentuell förändring av −64,82 % (±2,468 %) (p<0,0001).
Italian: Tumefazione in sede di infusione** Stravaso in sede di infusione
Swedish: Svullnad på platsen för infusionen** Extravasering på platsen för infusionen
Italian: Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.
Swedish: Förvaras i originalförpackningen så att produkten skyddas mot ljus.
Italian: Le reazioni avverse più comuni dai 4 studi clinici su 23 pazienti che hanno ricevuto vestronidasi alfa sono state reazioni anafilattoidi (13%), orticaria (13%), tumefazione in sede di infusione (13%), stravaso in sede di infusione (8,7%), prurito (8,7%), diarrea (8,7%) ed eruzioni cutanee (8,7%).
Swedish: De vanligaste biverkningarna i de fyra kliniska prövningarna hos 23 patienter behandlade med vestronidas alfa var anafylaktoid reaktion (13 %), urtikaria (13 %), svullnad på platsen för infusionen (13 %), extravasering på platsen för infusionen (8,7 %), pruritus (8,7 %), diarré (8,7 %) och utslag (8,7 %).
Italian: Compressione del midollo spinale/cervicale
Swedish: Spinal kompression/kompression av cervikala ryggmärgen
Italian: a. Dose totale (mg) = Peso del paziente (kg) x 4 mg/kg (dose raccomandata)
Swedish: a. Total dos (mg) = patientens vikt (kg) x 4 mg/kg (rekommenderad dos)
Italian: Mepsevii è considerato a elevato contenuto di sodio.
Swedish: Mepsevii anses innehålla en hög halt natrium.
Italian: È fornito in una fiala in vetro trasparente con un tappo in gomma e un sigillo in alluminio con un cappuccio in plastica.
Swedish: Det levereras i en genomskinlig glasampull med en gummipropp och en försegling av aluminium med ett plastlock.
Italian: Deve essere tenuto in considerazione che la somministrazione di vestronidasi alfa non incide sulle complicazioni irreversibili (ad esempio deformità del sistema scheletrico).
Swedish: Man bör tänka på att administreringen av vestronidas alfa inte påverkar de irreversibla komplikationerna (såsom skelettdeformiteter).
Italian: Tutti i medicinali inutilizzati o il materiale di scarto dovranno essere smaltiti conformemente alle normative locali.
Swedish: Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar.
Italian: Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla scatola dopo la scritta "SCADENZA".
Swedish: Används före utgångsdatum som anges på kartongen efter "UTG".
Italian: Programma di tasso di infusione raccomandato in base al peso del paziente per la somministrazione di Mepsevii a una dose raccomandata di 4 mg/kg Intervallo peso del paziente (kg)
Swedish: Schema över rekommenderad infusionshastighet efter patientens vikt för administrering av Mepsevii i rekommenderad dos på 4 mg/kg Patientens vikt, intervall (kg)
Italian: *La vestronidasi alfa è una forma ricombinante della beta-glucuronidasi umana (rhGUS), ed è prodotta in una coltura cellulare di ovaio di criceto cinese mediante la tecnica del DNA ricombinante.
Swedish: *Vestronidas alfa är en rekombinant form av humant betaglukuronidas (rhGUS) och produceras i ovariala cellkulturer från kinesisk hamster via rekombinant DNA-teknologi.
Italian: Non sono noti effetti di Mepsevii sulla capacità di guidare veicoli o sull'uso di macchinari.
Swedish: Det är inte troligt att Mepsevii påverkar din förmåga att köra bil eller använda maskiner.
Italian: Mepsevii è fornito come concentrato per soluzioni per infusioni (concentrato sterile).
Swedish: Mepsevii tillhandahålls i form av ett koncentrat för lösning för infusion (sterilt koncentrat).
Italian: Non ci si attende che la vestronidasi alfa sia smaltita attraverso escrezioni renali o fecali.
Swedish: Vestronidas alfa förväntas inte elimineras via utsöndring i urin eller feces.
Italian: Dopo 24 settimane di trattamento con vestronidasi alfa, i risultati MDRI complessivi, sia nelle analisi pre-specificate che post-hoc (domini di 6 MDRI più dominio dell'affaticamento) sono stati positivi, con un aumento rispettivamente di +0,5 domini (p=0,0527) e +0,8 domini (p=0,0433) incluso l'affaticamento (t-test).
Swedish: Efter 24 veckors behandling med vestronidas alfa var analyserna av de övergripande MDRI-resultaten, både förspecificerade och post-hoc (6 MDRI-domäner plus uttröttningsdomänen) positiva, med en ökning av +0,5 domäner (p=0,0527) respektive +0,8 domäner (p=0,0433) inklusive uttröttning, (t-test).
Italian: La mucopolisaccaridosi di tipo VII è una malattia da accumulo lisosomiale caratterizzata dalla mancanza di beta-glucuronidasi (GUS) che provoca un accumulo dei glicosamminoglicani (GAG) nelle cellule in tutto l'organismo, provocando danni ai tessuti multisistemici e agli organi.
Swedish: Mukopolysackaridos VII är en lysosomal inlagringssjukdom som kännetecknas av brist på betaglukuronidas (GUS), vilket resulterar i att glykosaminoglykaner (GAG) ansamlas i celler i hela kroppen, med skador på vävnader och organ i ett flertal system som följd.
Italian: La soluzione concentrata di Mepsevii per l''infusione dovrà essere da incolore a leggermente gialla.
Swedish: Mepsevii-koncentratlösningen för infusion ska vara färglös till svagt gul.
Italian: Tabella 1 Reazioni avverse riportate su pazienti che hanno ricevuto Mepsevii Classificazione per sistemi e organi secondo MedDRA
Swedish: Tabell 1 Biverkningar rapporterade hos patienter behandlade med Mepsevii Organsystemklass enligt MedDRA Föredragen term enligt MedDRA
Italian: Effetti indesiderati comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10): - Prurito della pelle - Perdita delle feci (diarrea) - Eruzione cutanea - Febbre con contrazioni involontarie dei muscoli del volto o degli arti (convulsioni febbrili)
Swedish: Vanliga biverkningar (kan förekomma hos upp till 1 av 10 personer): - Hudklåda (pruritus) - Lös avföring (diarré) - Utslag - Feber med ofrivilliga sammandragningar i musklerna i ansiktet eller armarna/benen
Italian: Estrarre lentamente e con cautela Mepsevii dal numero necessario di fiale per evitare un'eccessiva agitazione e la presenza di aria o la formazione di schiuma.
Swedish: Dra upp Mepsevii ur det korrekta antalet ampuller, långsamt och försiktigt så att överdriven skakning och luft eller skumbildning undviks.
Italian: L'endpoint secondario principale è stato il punteggio dell'indice di risposte cliniche di domini multipli (MDRI), che comprendeva 6 domini [test del cammino in 6 minuti (6MWT), capacità vitale forzata (FVC), flessione delle spalle, acuità visiva, test di Bruininks-Oseretsky della funzione motoria (BOT-2), abilità grosso-motorie e fino-motorie] dopo 24 settimane di trattamento ed il punteggio totale di affaticamento misurato in base alla Pediatric Quality of Life Multidimensional Fatigue Scale (PedsQL).
Swedish: Det viktigaste sekundära effektmåttet var poängen för MDRI (multi-domain clinical responder index) bestående av sex domäner [sexminuters gångtest (6MWT), forcerad vitalkapacitet (FVC), flexion i axelleden, synskärpa, Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2), fin- och grovmotorik] efter 24 veckors behandling och total poäng för uttröttning (fatigue total score) uppmätt med PedsQL (Pediatric Quality of Life Multidimensional Fatigue Scale).
Italian: La preparazione della diluizione dovrà essere eseguita a temperatura ambiente.
Swedish: Spädningen ska utföras vid rumstemperatur.
Italian: Questo medicinale contiene 17,8 mg di sodio (elemento principale del sale da cucina / da tavola) in ogni fiala da 5 mL, ed è somministrato con sodio cloruro pari a 9 mg/mL come diluente.
Swedish: Detta läkemedel innehåller 17,8 mg natrium (huvudsaklig beståndsdel i vanligt salt för matlagning/bordssalt) i varje ampull på 5 ml och ges med natriumklorid 9 mg/ml som spädningsmedel.
Italian: La vestronidasi alfa è una forma ricombinante della GUS umana, e mira a fornire enzimi GUS esogeni per l'assorbimento nei lisosomi cellulari e il successivo catabolismo dei GAG accumulati nei tessuti interessati.
Swedish: Vestronidas alfa är en rekombinant form av humant GUS och är avsett att tillhandahålla exogent GUSenzym för upptag i cellulära lysosomer med efterföljande katabolism av ansamlat GAG i berörda vävnader.
Italian: I pochi dati sulla farmacocinetica allo stadio stazionario suggeriscono un aumento proporzionale della dose nell'esposizione della vestronidasi alfa nell'intervallo di dose pari a 1 - 4 mg/kg ogni due settimane.
Swedish: De begränsade farmakokinetiska data vid steady state tyder på en ökning av exponeringen för vestronidas alfa proportionell mot dosen över dosområdet 1-4 mg/kg varannan vecka.
Italian: - Gonfiore presso il sito dell'infusione, inclusa perdita nel tessuto intorno alla vena (tumefazione in sede di infusione o stravaso in sede di infusione).
Swedish: - Nässelutslag (urtikaria) - Svullnad på infusionsstället inklusive läckage till vävnaden omkring blodådern (venen) (svullnad på platsen för infusionen eller extravasering på platsen för infusionen)
Italian: Lo studio UX003-CL203 (indicato come Studio 203) è uno studio in corso, in aperto, a braccio singolo non controllato che ha arruolato otto pazienti di età inferiore ai 5 anni per ricevere una dose di vestronidasi alfa da 4 mg/kg ogni due settimane per un periodo di trattamento di 48 settimane e settimane aggiuntive durante il periodo opzionale di continuazione per valutare la riduzione dell'escrezione dei GAG nelle urine, la velocità di crescita e l'epatosplenomegalia.
Swedish: Studie UX003-CL203 (kallad Studie 203) är en pågående, öppen, ej kontrollerad studie med en arm som omfattar åtta patienter under 5 års ålder med en dos på 4 mg/kg vestronidas alfa varannan vecka under en 48-veckors behandlingsperiod och ytterligare veckor under valfri fortsättning, för utvärdering av minskningen av utsöndring av GAG i urinen, tillväxthastighet samt hepatosplenomegali.
Italian: Sono state predeterminate differenze minime importanti (MID) per i sei domini MDRI più l'affaticamento, che sono: 6MWT (variazione ≥23 metri e ≥10% dal basale), FVC (variazione assoluta del 5% o variazione relativa del 10% dal basale nella % prevista di FVC), flessione delle spalle (variazione di 20 gradi del raggio di movimento di entrambe le spalle), acuità visiva (3 righe, corretta, entrambi gli occhi), abilità fino-motorie BOT-2 (precisione fino-motoria: variazione dello 0,72 e destrezza manuale: variazione dell'1,47), abilità grosso-motorie BOT-2 (equilibrio: 0,57, e velocità ed agilità della corsa: 0,59), ed affaticamento (10 punti del punteggio totale).
Swedish: Minimala viktiga skillnader (MID, Minimal important differences) specificerades i förväg för de sex MDRI-domänerna plus uttröttning, och var: 6MWT (≥23 meter och ≥10 % förändring från baslinjen), FVC (5 % absolut förändring eller 10 % relativ förändring från baslinjen i FVC%pred), flexion i axelleden (20 graders förändring av rörelseomfånget i båda axellederna), synskärpa (3 rader (korrigerat, båda ögonen), BOT-2 finmotorik (finmotorisk precision: förändring på 0,72, och fingerfärdighet: förändring på 1,47), BOT-2 grovmotorik (balans: 0,57, och löphastighet ochförmåga: 0,59) samt uttröttning (10 poäng av den totala poängen).
Italian: Essendo una proteina umana ricombinante la cui azione enzimatica si svolge all'interno dei lisosomi, non ci si attende che la vestronidasi alfa interagisca con altri medicinali.
Swedish: Eftersom vestronidas alfa är ett rekombinant humant protein och dess enzymatiska verkan äger rum inuti lysosomen förväntas det inte interagera med andra läkemedel.
Italian: Consulti il medico per stabilire se i benefici nell'utilizzare Mepsevii sono superiori rispetto ai potenziali rischi al bambino mentre allatta.
Swedish: Fråga läkaren om fördelarna med att använda Mepsevii är större än de möjliga riskerna för ditt barn när det ammas.
Italian: a. Volume (mL) della dose calcolata = Dose totale (mg) diviso per la concentrazione di 2 mg/mL
Swedish: a. Den beräknade dosens volym (ml) = total dos (mg) dividerad med koncentrationen 2 mg/ml