FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: These cells must be collected from the patient and be cryopreserved prior to myeloablative conditioning and infusion with Zynteglo.
Portuguese: Estas células têm de ser colhidas do doente e criopreservadas antes do condicionamento mieloablativo e perfusão com Zynteglo.
English: Healthcare professionals handling Zynteglo should take standard precautions (wearing gloves, protective clothing and eye protection) to avoid potential transmission of infectious diseases.
Portuguese: Os profissionais de saúde que manuseiem Zynteglo devem tomar precauções padrão (uso de luvas, vestuário de proteção e proteção ocular) de forma a evitar a potencial transmissão de doenças infeciosas.
English: • bruising, bleeding or pain from catheter or injection site
Portuguese: • nódoas negras, hemorragia ou dor no local do cateter ou injeção
English: Hb (g/dL) at 24 months*
Portuguese: Hb (g/dl) aos 24 meses*
English: Patients are required to undergo HSC mobilisation followed by apheresis to obtain CD34+ stem cells for medicinal product manufacturing (see section 5.1 for a description of the mobilisation regimen used in clinical studies).
Portuguese: Os doentes têm de ser submetidos a mobilização de HSC, seguida de aférese para obtenção de células estaminais CD34+ para fabrico do medicamento (ver secção 5.1 para uma descrição do regime de mobilização usado nos estudos clínicos).
English: Iron chelation should be stopped at least 7 days prior to myeloablative conditioning.
Portuguese: A quelação com ferro deve ser interrompida pelo menos 7 dias antes do condicionamento mieloablativo.
English: To prepare your bone marrow for treatment with Zynteglo.
Portuguese: Para preparar a sua medula óssea para tratamento com Zynteglo.
English: • dry lips
Portuguese: • lábios secos
English: • inflammation in the digestive tract
Portuguese: • inflamação no trato digestivo
English: Zynteglo adds functional copies of a modified β-globin gene into the patients' HSCs through transduction of autologous CD34+ cells with BB305 LVV, thereby addressing the underlying genetic cause of the disease.
Portuguese: Zynteglo adiciona cópias funcionais de um gene β-globina modificado nas HSC do doente através da transdução de células de CD34+ autólogas com LVV BB305, tratando assim a causa genética subjacente da doença.
English: Last Name First Name: Date of Birth: DIN:
Portuguese: Data de nascimento: DIN:
English: An in vitro immortalisation (IVIM) assay conducted with BB305 LVV-transduced mouse bone marrow cells (BMCs) showed minimal mutagenic potential (Fitness Score ≈ 0.1 × 10-4).
Portuguese: Foi realizado um ensaio de imortalização in vitro (in vitro immortalisation, IVIM) com células de medula óssea de ratos transduzidas por LVV BB305, que revelou potencial mutagénico mínimo (Pontuação de aptidão ≈ 0,1×10-4).
English: • Access the medicinal product infusion bag and infuse per the administration site's standard procedures for administration of cell therapy products.
Portuguese: • Aceda ao saco de perfusão de medicamento e faça a perfusão de acordo com os procedimentos normais do centro de administração de produtos de terapia celular.
English: Ovarian failure, Menstruation irregular, Premature menopause, Blood follicle stimulating hormone increased, Blood testosterone decreased
Portuguese: Insuficiência ovárica, Menstruação irregular, Menopausa prematura, Aumento da hormona estimuladora de folículos sanguíneos, Diminuição da testosterona sanguínea
English: The Lot Information Sheet is included inside the lid of the cryoshipper used to transport Zynteglo.
Portuguese: AFolha de Informação do Lote está incluído no interior da tampa do recipiente criogénico utilizado para transportar Zynteglo.
English: Manufacturer apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Portuguese: Fabricante apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
English: For the only patient who did not achieve TI, a reduction of 75.8% in transfusion volume requirements and a reduction of 74.9% in transfusion frequency were observed between hospital discharge and through last study visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions.
Portuguese: Para o único doente que não alcançou a IT, foi observada uma redução de 75,8% nos requisitos de volume de transfusão e uma redução de 74,9% na frequência de transfusão entre a alta hospitalar e até à última consulta do estudo, quando comparado com os níveis de transfusões de glóbulos vermelhos antes do estudo.
English: Each metal cassette contains one infusion bag with Zynteglo.
Portuguese: Cada cassete de metal contém um saco de perfusão com Zynteglo.
English: At least 6 days before Zynteglo infusion
Portuguese: Pelo menos 6 dias antes da perfusão de Zynteglo
English: Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Portuguese: O medicamento não usado terá que ser eliminado de acordo com as diretrizes locais de segurança biológica.
English: Bleeding is a potential complication of thrombocytopenia subsequent to myeloablative conditioning and treatment with Zynteglo.
Portuguese: A hemorragia constitui uma potencial complicação da trombocitopenia subsequente ao condicionamento mieloablativo e ao tratamento com Zynteglo.
English: • After thaw, mix the medicinal product gently by massaging the infusion bag until all of the contents are uniform.
Portuguese: • Depois de descongelar, misture o medicamento massajando suavemente o saco de perfusão até que todo o conteúdo esteja uniforme.
English: All patients in HGB-204 restarted iron chelation and continue to use iron chelators.
Portuguese: Todos os doentes no HGB-204 reiniciaram a quelação com ferro e continuaram a usar quelantes de ferro.
English: Chemotherapy medicine
Portuguese: Medicamento de quimioterapia
English: • inflamed skin lesions
Portuguese: • lesões de pele inflamadas
English: In the 3 patients who did not achieve TI, reductions of 100%, 86.9% and 26.8% in transfusion volume requirements and of 100%, 85.3% and 20.7% in transfusion frequency were observed between Month 6 through Month 24 visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions.
Portuguese: Nos 3 doentes que não alcançaram IT, as reduções de 100%, 86,9% e 26,8% nos requisitos de volume de transfusão e de 100%, 85,3% e 20,7% na frequência de transfusão foram observadas entre a consulta do Mês 6 e a consulta do Mês 24, quando comparado com os níveis de transfusões de glóbulos vermelhos antes do estudo.
English: To add blood stem cells containing functional copies of the beta-globin into your bone marrow.
Portuguese: Para adicionar células estaminais sanguíneas que contenham cópias funcionais da beta-globina à sua medula óssea.
English: - are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - are pregnant or breast-feeding - have previously received gene therapy of your blood stem cells - are allergic to any of the ingredients in the medicines you will be given for mobilisation and chemotherapy (see section 3).
Portuguese: - estiver grávida ou a amamentar - tiver recebido anteriormente terapia genética a partir das células estaminais do seu sangue - é alérgico a qualquer componente dos medicamentos que serão dados para mobilização e quimioterapia (ver secção 3)
English: Approximately 2 months before Zynteglo infusion
Portuguese: Aproximadamente 2 meses antes da perfusão de Zynteglo
English: • inflammation of the throat
Portuguese: • inflamação da garganta
English: Before receiving Zynteglo you will be given chemotherapy in order to remove your existing bone marrow.
Portuguese: Antes de receber Zynteglo ser-lhe-á administrada quimioterapia, de forma a remover a sua medula óssea existente.
English: A total of 28.6% of patients (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212) received G-CSF within 21 days after Zynteglo infusion.
Portuguese: Um total de 28,6% dos doentes (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212) receberam G-CSF no prazo de 21 dias após a perfusão de Zynteglo.
English: PHARMACEUTICAL PARTICULARS 6.1 List of excipients
Portuguese: INFORMAÇÕES FARMACÊUTICAS Lista dos excipientes
English: • increase or decrease in white blood cells
Portuguese: • aumento ou diminuição nos glóbulos brancos
English: The concentration is 1.2-20 × 106 CD34+ cells (blood stem cells) per millilitre.
Portuguese: A concentração é de 1,2-20 × 106 CD34+ células (células estaminais de sangue) por mililitro.
English: Confirm that patient identity matches the unique patient information located on the infusion bag(s) and metal cassette(s) prior to infusion.
Portuguese: Confirme que a identidade do doente corresponde à informação única do doente localizada no(s) saco(s) de perfusão e cassete(s) de metal antes da perfusão.
English: Of the patients with a non-β0/β0 genotype, 11/14 (78.6%, 95% CI 49.2%-95.3%) achieved TI by Month 24 (Table 5).
Portuguese: Dos doentes com genótipo não-β0/β0, 11/14 (78,6%, 95% IC 49,2%-95,3%) atingiu a independência de transfusões até ao Mês 24 (Tabela 5).
English: 85521 Ottobrunn GERMANY
Portuguese: 85521 Ottobrunn ALEMANHA
English: After thaw, mix the medicinal product gently by massaging the infusion bag until all of the contents are uniform.
Portuguese: Depois de descongelar, misture o medicamento massajando suavemente o saco de perfusão até que todo o conteúdo esteja uniforme.
English: • stomach discomfort with nausea and vomiting
Portuguese: • desconforto no estômago com náuseas e vómitos
English: Blood magnesium decreased
Portuguese: Magnésio no sangue diminuído
English: The planned dose of busulfan was 0.8 mg/kg for patients 12-17 years of age as a 2-hour IV infusion every 6 hours for a total of 16 doses with a recommended target of AUC0-6h of 950-1125 µM*min.
Portuguese: A dose planeada de busulfan foi de 0,8 mg/kg para doentes 12-17 anos de idade, como uma perfusão IV de 2 horas a cada 6 horas para um total de 16 doses com uma AUC0-6h alvo de 950-1125 µM*min.
English: The treating physician should confirm that HSC transplantation is appropriate for the patient before myeloablative conditioning is initiated (see section 4.4).
Portuguese: O médico responsável deve confirmar que o transplante de HSC é adequado para o doente antes de ser iniciado o condicionamento mieloablativo (ver secção 4.4).
English: The effect of administration of Zynteglo to mothers on their breast-fed children has not been studied.
Portuguese: Não foi estudado o efeito da administração de Zynteglo nas crianças amamentadas por mães sujeitas ao tratamento.
English: The median reduction in liver iron content from baseline was 67.14%, ranging from an 83.3% reduction to a 269.2% increase (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
Portuguese: A redução mediana no conteúdo hepático de ferro desde a situação basal foi de 67,14%, variando desde uma redução de 83,3% até um aumento de 269,2% (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
English: Lietuva, Luxembourg/Luxemburg,
Portuguese: Lietuva, Luxembourg/Luxemburg, Magyarország, Malta, Norge, Österreich,
English: Administer each infusion bag via intravenous infusion over a period of less than 30 minutes.
Portuguese: Administre cada saco de perfusão através de perfusão intravenosa ao longo de um período inferior a 30 minutos.
English: Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the unique patient information on the Zynteglo infusion bag(s).
Portuguese: Antes da perfusão, tem de ser confirmado que a identidade do doente corresponde à informação única do doente no(s) saco(s) de perfusão de Zynteglo.
English: Package leaflet: Information for the patient or carer Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion
Portuguese: Folheto informativo: Informação para o doente ou prestador de cuidados Zynteglo 1,2-20 × 106 células/ml dispersão para perfusão
English: A risk of bleeding exists before platelet engraftment and may continue after platelet engraftment in patients who have continued thrombocytopenia.
Portuguese: Existe risco de hemorragia antes do enxerto plaquetário e poderá perdurar após o mesmo em doentes com trombocitopenia contínua.
English: • This medicinal product contains genetically modified human blood cells.
Portuguese: • Este medicamento contém células sanguíneas humanas geneticamente modificadas.
English: • spots on skin from bleeding under the skin
Portuguese: • manchas na pele provocadas por hemorragias debaixo da pele
English: NA = Not applicable.
Portuguese: ND = não determinado.
English: One patient in HGB-205 restarted iron chelation and continues to use iron chelators.
Portuguese: Um doente no HGB-205 reiniciou a quelação com ferro e continuou a usar quelantes de ferro.
English: Platelet counts should be monitored according to medical judgment until platelet engraftment and platelet recovery are achieved.
Portuguese: Deve realizar-se a monitorização da contagem de plaquetas de acordo com a decisão do clínico até enxerto de plaquetas e até ser atingida a recuperação de plaquetas.
English: Citrate toxicity, Contusion, Procedural pain
Portuguese: Toxicidade de citratos, contusão, dor relacionada com intervenção
English: Zynteglo must not be administered to women who are breast-feeding.
Portuguese: Zynteglo não pode ser administrado a mulheres que estejam a amamentar.
English: Dose: {N.N} × 106 CD34+ cells/kg
Portuguese: Dose: {N.N} × 106 células CD34+/kg
English: • Account for all infusion bags and confirm each infusion bag is within the expiry date using the accompanying Lot Information Sheet.
Portuguese: • Contabilize todos os sacos de perfusão e confirme que cada saco de perfusão está dentro da data de validade, utilizando a Folha Informativa do Lote que acompanha.
English: Infuse as soon as possible and no more than 4 hours after thawing.
Portuguese: Realize a perfusão assim que possível e não mais do que 4 horas após o descongelamento.
English: • tingling or numbness of the hands, feet, or mouth
Portuguese: • formigueiro ou dormência nas mãos, pés ou boca
English: • pain in back, bone, skin, limbs, anus, or muscles
Portuguese: • dor nas costas, ossos, pele, membros, ânus ou músculos
English: Bone marrow biopsies taken before treatment were consistent with a diagnosis of TDT, including a low myeloid/erythroid ratio (N=15, HGB-207), reflective of erythroid hyperplasia.
Portuguese: Foram colhidas biopsias de medula óssea antes do tratamento, consistentes com um diagnóstico de DTD, incluindo uma proporção baixa de mielóide/eritroide (N=15, HGB-207), reflexo de hiperplasia eritroide.
English: CD34+ cells)
Portuguese: células CD34+)
English: Zynteglo is indicated for the treatment of patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate but a human leukocyte antigen (HLA)-matched related HSC donor is not available (see sections 4.4 and 5.1).
Portuguese: Zynteglo é indicado para o tratamento de doentes com idade igual ou superior a 12 anos com β talassemia dependente de transfusões (TDT) que não têm um genótipo β0 /β0, para quem o transplante de células estaminais hematopoiéticas (haematopoietic stem cell, HSC) é adequado, mas não está disponível um dador de HSC com sistema antígeno leucocitário humano (human leukocyte antigen, HLA) compatível relacionado.
English: Reporting suspected adverse reactions after authorisation of the medicinal product is important.
Portuguese: A notificação de suspeitas de reações adversas após a autorização do medicamento é importante, uma vez quepermite uma monitorização contínua da relação benefício-risco do medicamento.
English: A back-up collection of CD34+ stem cells of at least 1.5 × 106 CD34+ cells/kg (if collected by apheresis) or >1.0 × 108 TNC/kg (if collected by bone marrow harvest) is required.
Portuguese: É necessária uma colheita de recurso de células estaminais CD34+ de pelo menos 1,5 × 106 CD34+ células/kg (se colhidas por aférese) ou > 1,0 × 108 TNC/kg (células nucleares totais) (se colhidas por aferese).
English: Five patients are evaluable for assessment of TI. Of these, 4/5 (80.0%, 95% CI 28.4-99.5%) achieved TI at last follow-up.
Portuguese: Destes, 4/5 (de 80,0%, IC de 95%, 28,4-99,5%) alcançaram o IT no último seguimento.
English: No data from clinical studies are available regarding overdose of Zynteglo.
Portuguese: Não estão disponíveis dados de estudos clínicos relacionados com a sobredosagem de Zynteglo.
English: CLINICAL PARTICULARS 4.1 Therapeutic indication
Portuguese: INFORMAÇÕES CLÍNICAS Indicações terapêuticas
English: • unusual hair loss or thinning
Portuguese: • perda ou enfraquecimento de cabelo invulgar
English: Pre-medication for infusion reactions was managed at physician discretion.
Portuguese: Foi feita a gestão da pré-medicação para reações à perfusão conforme decisão do clínico.
English: Veno-occlusive liver disease, Alanine aminotransferase increased, Aspartate aminotransferase increased, Blood bilirubin increased
Portuguese: Doença hepática veno-oclusiva, Aumento da alanina aminotransferase, Aumento da aspartato aminotransferase, Aumento da bilirrubina no sangue
English: It is not known whether the ingredients of Zynteglo can pass into breast milk.
Portuguese: Não se sabe se os componentes de Zynteglo podem passar para o leite materno.
English: The median (min, max) busulfan dose was 3.50 (2.5, 5.0) mg/kg/day (N=32).
Portuguese: de busulfan foi 3,50 (2,5, 5,0) mg/kg/dia (N=32).
English: Zynteglo is given by a drip (infusion) into a vein.
Portuguese: Zynteglo é administrado por um gotejamento (perfusão) numa veia.
English: PHARMACOLOGICAL PROPERTIES 5.1 Pharmacodynamic properties
Portuguese: PROPRIEDADES FARMACOLÓGICAS Propriedades farmacodinâmicas
English: Name and address of the manufacturer(s) responsible for batch release apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Portuguese: Nome e endereço do(s) fabricante(s) responsável(veis) pela libertação do lote apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
English: Inspect each infusion bag for any breaches of integrity before thawing and infusion.
Portuguese: Cada saco de perfusão deve ser inspecionado em relação a quaisquer violações de integridade antes do descongelamento e perfusão.
English: Hypotension, Haematoma
Portuguese: Hipotensão, Hematoma
English: Precautions regarding bleeding consequences of thrombocytopenia need to be taken.
Portuguese: São necessárias precauções relativamente às consequências hemorrágicas, consequência da trombocitopenia.
English: Drug-drug interactions between iron chelators and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Portuguese: As interações medicamentosas entre quelantes de ferro e agente de condicionamento mieloablativo devem ser consideradas.
English: (Second Infusion
Portuguese: (Segundo saco de perfusão)
English: Apheresis material from patients with a positive test for HIV will not be accepted for Zynteglo manufacturing.
Portuguese: Não será aceite material de aférese de doentes com um teste positivo para VIH para a produção de Zinteglo.
English: • swelling of the face
Portuguese: • inchaço da face
English: The Netherlands e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
Portuguese: Países Baixos e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
English: • abnormal blood test results (decrease in magnesium and potassium, too much citrate, or increase in white blood cells)
Portuguese: • resultados de testes ao sangue anómalos (diminuição do magnésio e potássio, demasiado citrato,
English: • stomach pain, upset stomach, constipation, diarrhoea
Portuguese: • dor de estômago, perturbações de estômago, prisão de ventre, diarreia
English: A negative serology test for HIV is necessary to ensure acceptance of apheresis material for Zynteglo manufacturing.
Portuguese: É necessário um teste sérico negativo para o VIH, de modo a assegurar a aceitação do material de aférese para a produção de Zinteglo.
English: • inflammation or infection of hair follicles
Portuguese: • infeção ou inflamação dos folículos pilosos
English: (mL/kg/year) median (min, max)
Portuguese: (ml/kg/ano) mediana (min, máx)
English: Depending on the myeloablative conditioning agent administered, prophylaxis for seizures should be considered (see section 5.1 for a description of the prophylaxis regimen used in clinical studies.)
Portuguese: Dependendo do agente condicionante mieloablativo administrado, deverá ser considerada a administração de profilaxia para convulsões (ver secção 5.1 para uma descrição do regime profilático usado nos estudos clínicos).
English: • abnormal liver tests
Portuguese: • testes hepáticos anormais
English: Final results: December 2024
Portuguese: Resultados finais: dezembro de
English: Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion.
Portuguese: Zynteglo 1,2-20 × 106 células/ml dispersão para perfusão.
English: Do not sample, alter, or irradiate the medicinal product.
Portuguese: Não experimente, altere ou irradie o medicamento.
English: All patients with non-β0/β0 genotypes received anti-seizure prophylaxis with agents other than phenytoin prior to initiating busulfan.
Portuguese: receberam profilaxia anti-convulsiva com outros agentes que não a fenitoína antes de iniciar busulfan.
English: • Confirm that Zynteglo is printed on the infusion bag(s).
Portuguese: • Confirme que Zynteglo está impresso no(s) saco(s) de perfusão.
English: • small tear in tissue that lines the anus
Portuguese: • pequenos rasgos no tecido que reveste o ânus
English: Common side effects (may affect up to 1 in 10 people)
Portuguese: Efeitos secundários frequentes (podem afetar 1 em 10 pessoas)
English: Confirm that Zynteglo is printed on the infusion bag(s).
Portuguese: Confirme que Zynteglo está impresso no(s) saco(s) de perfusão.
English: Start of Zynteglo treatment
Portuguese: Início do tratamento com Zynteglo
English: • Confirm that patient identity matches the unique patient identification information located on the Zynteglo infusion bag(s).
Portuguese: • Confirme que a identidade do doente corresponde à informação de identificação de doente única localizada no(s) saco(s) de perfusão de Zynteglo.
English: ≥100 × 109/L were 52 (20, 268) days and 63 (20, 1231) days, respectively.
Portuguese: Os tempos medianos (min, máx) para contagens não suportadas de plaquetas ≥50 × 109/l e ≥100 × 109/l foram de 52 (20, 268) dias e 63 (20, 1231) dias, respetivamente.
English: Full myeloablative conditioning must be administered before infusion of Zynteglo (see section 5.1 for a description of the myeloablative regimen used in clinical studies).
Portuguese: O condicionamento mieloablativo completo tem de ser administrado antes da perfusão de Zynteglo (ver secção 5.1 para uma descrição do regime mieloablativo usado nos estudos clínicos).
English: The median (min, max) duration of follow-up was 40.48 (29.3, 58.6) months.
Portuguese: do seguimento foi de 40,48 (29,3, 58,6) meses.
English: Once thawed do not re-freeze.
Portuguese: Uma vez descongelado, não re-congelar.
English: At 48 months after infusion of Zynteglo for patients who achieved TI, the median reduction (min, max) in serum ferritin levels from baseline was 75.02% (39.2, 84.8) (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
Portuguese: Aos 48 meses após a perfusão de Zynteglo para doentes que atingiram a IT, a redução mediana (mín, máx) dos níveis de ferritina sérica desde a situação basal foi de 75,02% (39,2, 84,8) (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
English: • gum disease
Portuguese: • doença das gengivas
English: Conjunctival haemorrhage
Portuguese: Hemorragia conjunctiva
English: The median (min, max) time to last RBC transfusion was 0.95 (0.5, 1.1) months following Zynteglo infusion.
Portuguese: até à última transfusão de RBC foi de 0,95 (0,5, 1,1) meses após a perfusão de Zynteglo.
English: • low blood calcium level
Portuguese: • baixo nível de cálcio no sangue
English: In order to confirm the efficacy and safety of Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, the MAH should submit interim and final data on Study HGB-207
Portuguese: De forma a confirmar a eficácia e a segurança de Zynteglo em doentes com idade igual ou superior a 12 anos com β-talassemia dependente de transfusão (TDT) que não tenham um genótipo β0/β0, o Titular da AIM deverá submeter os dados interinos e finais do Estudo HGB-207
English: • dark patches on skin
Portuguese: • manchas escuras na pele
English: After Zynteglo administration
Portuguese: Após a administração de Zynteglo
English: 85521 Ottobrunn
Portuguese: 85521 Ottobrunn Alemanha