FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Spanish: • CS5 (n.º 2) (N = 15) ▲ CS3B-activo + CS11 (N = 81) ▼ CS3B-simulación (N = 40)
Swedish: • CS5 (nr 2) (n = 15) ▲ CS3B-aktiv + CS11 (n = 81) ▼ CS3B-simulering (n = 40)
Spanish: Existe un riesgo de presentar reacciones adversas como consecuencia del procedimiento de punción lumbar (p. ej., cefalea, dolor de espalda y vómitos; ver sección 4.8).
Swedish: Det finns en risk för att biverkningar inträffar i samband med lumbalpunktionen (t.ex.huvudvärk, ryggsmärta, kräkningar, se avsnitt 4.8).
Spanish: De los 20 sujetos incluidos, 11 (55 %) estaban vivos y sin ventilación permanente durante la última visita.
Swedish: Av de 20 inskrivna patienterna var 11 (55 %) vid liv och behövde inte permanent ventilation vid sista besöket.
Spanish: ★ CS5 (n.º 3) (N = 10) ■ CS3A (N = 17) ♦ CS11 (CS3B-simulación) (N = 23)
Swedish: ★ CS5 (nr 3) (n = 10) ■ CS3A (n = 17) ♦ CS11 (CS3B-simulering)
Spanish: Se observó una acumulación de las concentraciones mínimas medias de nusinersén en el LCR de 1,4 a 3 veces aproximadamente tras múltiples dosis de carga y de mantenimiento y alcanzaron el estadio estacionario en el plazo de 24 meses aproximadamente.
Swedish: Genomsnittliga dalkoncentrationer av nusinersen i cerebrospinalvätskan ackumulerades ungefär 1,4- till 3-faldigt efter flera laddnings- och underhållsdoser och nådde stabilitet inom cirka 24 månader.
Spanish: Antes de la administración, se debe sacar el vial de la nevera y dejar que alcance la temperatura ambiente (25ºC), sin utilizar fuentes de calor externas.
Swedish: Injektionsflaskan ska tas ut ur kylskåpet och anta rumstemperatur (25°C) utan användning av yttre värmekällor före administrering.
Spanish: Los datos de las autopsias de los pacientes (n=3) muestran que nusinersén administrado por vía intratecal se distribuye ampliamente en el SNC, alcanzando niveles terapéuticos en los tejidos diana de la médula espinal.
Swedish: Obduktionsdata från patienter (n=3) visar att nusinersen som administrerats intratekalt distribueras i stor utsträckning i CNS och uppnår terapeutiska nivåer i målvävnaden i ryggmärgen.
Spanish: Cambio desde el valor basal en la puntuación total en HFMSE a los 15 meses1,2,3
Swedish: Förändring från baslinjen i totalt poäng enligt HFMSE vid 15 månader1,2,3
Spanish: La dosis habitual de Spinraza es 12 mg.
Swedish: Normaldosen av Spinraza är 12 mg.
Spanish: Quince pacientes (4 %) obtuvieron un resultado positivo en anticuerpos anti-medicamento, de los cuales 4 casos mostraron una respuesta transitoria, 5 mostraron una respuesta persistente y 6 mostraron respuestas que no pudieron ser clasificadas como transitorias o persistentes a la fecha del punto de corte de los datos.
Swedish: Totalt sett var förekomsten av ADA låg, med 15 (4 %) patienter kategoriserade som övergripande ADA-positiva, av vilka 4 hade ett övergående svar, 5 hade ett bestående svar och 6 patienter hade svar som inte kunde klassas som övergående eller fortsatt förekommande vid tidpunkten för avslutad datainsamling.
Spanish: De los pacientes que contaban con valores en el mes 15, una mayor proporción de pacientes tratados con Spinraza presentó mejoría (73 % frente al 41 %, respectivamente) y una menor proporción de pacientes tratados con Spinraza presentó empeoramiento (23 % frente al 44 %, respectivamente) en la puntuación total de HFMSE en comparación con el control simulado.
Swedish: För dem med observerade värden vid månad 15 hade en högre andel patienter som behandlades med Spinraza en förbättring (73 % kontra 41 %) och en lägre andel patienter som behandlades med Spinraza en försämring (23 % kontra 44 %) i totalpoäng enligt HFMSE-skalan jämfört med simuleringskontrollgruppen.
Spanish: Spinraza se utiliza para tratar una enfermedad genética llamada atrofia muscular espinal (AME).
Swedish: Spinraza används för att behandla en genetisk sjukdom som kallas spinal muskelatrofi (SMA).
Spanish: Figura 3: Cambio en los hitos motores en HINE en comparación con el número de días en el estudio CS3B (tratamiento y control simulado): estudios CS3A, CS5 y CS11
Swedish: Figur 3: Förändring i motoriska milstolpar enligt HINE kontra studiedagar för studie CS3B (behandlad och simuleringskontroll), CS3A, CS5 och CS11
Spanish: En los pacientes aleatorizados a Spinraza en el estudio CS3B e incluyendo la experiencia en el estudio CS11, la mediana del tiempo hasta la muerte o hasta la ventilación permanente fue de 73 semanas.
Swedish: Hos patienter som randomiserats till Spinraza i studie CS3B, inklusive erfarenheten i studie CS11, var mediantiden till död eller permanent ventilering 73 veckor.
Spanish: Se evaluó el tiempo hasta la muerte o la ventilación permanente (≥ 16 horas de ventilación al día de forma continuada durante >21 días en ausencia de un acontecimiento reversible agudo o traqueostomía) como la variable principal.
Swedish: Tiden till död eller permanent ventilation (≥ 16 timmars ventilation/dag kontinuerligt under > 21 dagar utan en akut reversibel händelse eller trakeostomi) bedömdes som det primära effektmåttet.
Spanish: La mediana de edad cuando aparecieron los signos y los síntomas clínicos de AME era de 6,5 semanas y 8 semanas para los pacientes tratados con Spinraza y los pacientes tratados con el control simulado, respectivamente, presentando un 99 % de los pacientes 2 copias del gen SMN2 y, por lo tanto, con más probabilidades de desarrollar AME de tipo I. La mediana de edad de los pacientes cuando recibieron la primera dosis era de 164,5 días para los pacientes tratados con Spinraza y de 205 días para los pacientes del control simulado.
Swedish: Medianåldern för debut av kliniska tecken och symtom på SMA var 6,5 veckor och 8 veckor för Spinrazabehandlade kontra simuleringskontrollerade patienter, med 99 % av patienterna som hade 2 SMN2-genkopior och ansågs därför sannolikt utveckla SMA av typ I. Medianåldern när patienterna fick sin första dos var 164,5 dagar för behandlade patienter och 205 dagar för simuleringskontroll.
Spanish: La evaluación de la seguridad de Spinraza se basó en dos estudios clínicos de fase 3 en lactantes (CS3B) y niños (CS4) con AME junto con un estudio de fase 2 en lactantes y niños con AME (CS7) y en estudios abiertos que incluyeron lactantes presintomáticos (CS5) genéticamente diagnosticados con AME y lactantes y niños con AME.
Swedish: Säkerhetsbedömningen för Spinraza baserades på två kliniska studier i fas 3 på spädbarn (CS3B) och barn (CS4) med SMA, tillsammans med en fas 2 studie på spädbarn och barn med SMA (CS7) och öppna studier på presymtomatiska spädbarn (CS5) med diagnosen genetisk SMA och spädbarn och barn med SMA.
Spanish: Tabla 3: Variables principal y secundarias del análisis final: estudio CS41 Pacientes tratados con Spinraza
Swedish: Tabell 3: Primära och sekundära effektmått vid slutlig analys - Studie CS41 Patienter behandlade med Spinraza
Spanish: Algunos acontecimientos adversos frecuentemente asociados a la punción lumbar (p. ej., cefalea y dolor de espalda) no se pudieron evaluar en la población lactante expuesta a Spinraza debido a la limitada comunicación propia de ese grupo de edad.
Swedish: Vissa biverkningar som vanligen förknippas med lumbalpunktion (t.ex. huvudvärk och ryggsmärta) kan inte bedömas hos den spädbarnspopulation som exponeras för Spinraza till följd av begränsad kommunikation med åldersgruppen.
Spanish: En caso de proteinuria persistente, se debe considerar la realización de evaluaciones adicionales.
Swedish: Vid kvarstående förhöjda proteinnivåer i urin ska ytterligare utvärdering övervägas.
Spanish: Las características basales de la enfermedad eran, en general, similares, a excepción de un desequilibrio en la proporción de pacientes que en algún momento había logrado ponerse de pie sin ayuda (el 13 % de los pacientes del grupo de Spinraza y el 29 % de los pacientes del grupo de control simulado) o de andar con ayuda (el 24 % de los pacientes del grupo de Spinraza y el 33 % de los pacientes del grupo de control simulado).
Swedish: Sjukdomskarakteristika vid baslinjen var i allmänhet lika med undantag av en obalans i andelen patienter som någon gång hade uppnått förmågan att stå utan stöd (13 % av patienterna i Spinraza-gruppen och 29 % i simuleringskontrollgruppen) eller gå med stöd (24 % av patienterna i Spinraza-gruppen och 33 % i simuleringskontrollgruppen).
Spanish: Los criterios definidos en el protocolo para AME clínicamente manifiesta incluían el peso ajustado según la edad por debajo del percentil 5 de la OMS, una reducción de 2 o más percentiles mayores en la curva de crecimiento y peso, la colocación de una sonda gástrica percutánea y/o la incapacidad de lograr los hitos de la OMS apropiados a la edad esperados (sentarsesin ayuda, sostenerse de pie con ayuda, gatear usando manos y rodillas, caminar con ayuda, sostenerse de pie solo y caminar solo).
Swedish: Kriterierna enligt fastställt protokoll för kliniskt manifesterad SMA omfattade åldersjusterad vikt under femte WHO-percentilen, en minskning på 2 eller fler större percentiler på tillväxtkurvan, placering av perkutan magsond och/eller oförmåga att uppnå väntade ålderslämpliga WHO-milstolpar (sittande utan stöd, stående med stöd, krypande på händer och knä, gående med hjälp, stående ensam och gående utan hjälp).
Spanish: Si se retrasa o se olvida una dosis de carga, se debe administrar Spinraza lo antes posible, dejando al menos 14 días entre dosis, y continuar la administración a la frecuencia prescrita.
Swedish: Om en laddningsdos fördröjs eller glöms ska Spinraza administreras så snart som möjligt och doseringen ska sedan fortsätta enligt ordinerad frekvens, med minst 14 dagar mellan doserna.
Spanish: Algunos de estos pacientes necesitaron la colocación de un dispositivo llamado válvula de derivación ventriculoperitoneal para tratar la hidrocefalia.
Swedish: Vissa av dessa patienter behövde få en så kallad ventrikuloperitoneal shunt implanterad för att behandla hydrocefalus.
Spanish: Se observaron efectos estadísticamente significativos en la supervivencia sin acontecimientos, la supervivencia global, la proporción de pacientes que lograron la definición de respondedor de hitos motores y el porcentaje de pacientes con al menos una mejoría de 4 puntos desde el valor basal en la puntuación obtenida en la prueba para niños de enfermedades neuromusculares del Hospital Infantil de Filadelfia (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease, CHOP INTEND) en los pacientes del grupo de Spinraza en comparación con los del grupo de control simulado (Tabla 2).
Swedish: Statistiskt signifikanta effekter på händelsefri överlevnad, total överlevnad, andelen patienter som uppnår definitionen för ett svar på motorisk milstolpe och procentandelen patienter med en förbättring på minst 4 poäng från baslinjen enligt bedömningspoäng enligt CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease) observerades hos patienter i Spinraza-gruppen jämfört med de i simuleringskontrollgruppen (tabell 2).
Spanish: Si usted o su hijo olvida una dosis de Spinraza, hable con su médico de modo que se le pueda administrar Spinraza lo antes posible.
Swedish: Om du eller ditt barn har missat en dos Spinraza, tala med din läkare för att säkerställa att Spinraza kan ges så snart som möjligt.
Spanish: En caso de duda, consulte a su médico o enfermero antes de que usted o su hijo reciba Spinraza.
Swedish: Om du är osäker, tala med läkare eller sjuksköterska innan du eller ditt barn ges Spinraza.
Spanish: 6Basado en la prueba del orden logarítmico estratificada según la duración de la enfermedad.
Swedish: 6Baserat på log-ranktest stratifierat efter sjukdomstid
Spanish: Se debe seguir una técnica aséptica cuando se prepare la solución de Spinraza para administración intratecal.
Swedish: Aseptisk teknik ska användas vid beredning av Spinraza lösning för intratekal administrering.
Spanish: 2En el análisis final se evaluaron la supervivencia sin acontecimientos y la supervivencia global utilizando la población por intención de tratar (ITT, Spinraza n=80; control simulado n=41).
Swedish: 2I den slutliga analysen bedömdes händelsefri överlevnad och total överlevnad med hjälp av Intent-to-Treat-populationen (ITT Spinraza n=80; simuleringskontroll n=41).
Spanish: Si se retrasa o se olvida una dosis de mantenimiento, se debe administrar Spinraza lo antes posible y continuar la administración cada 4 meses.
Swedish: Om en underhållsdos fördröjs eller glöms ska Spinraza administreras så snart som möjligt och doseringen ska sedan fortsätta var 4:e månad.
Spanish: No se analizó formalmente la influencia de la inmunogenicidad sobre la seguridad, ya que el número de pacientes que presentó anticuerpos antimedicamento fue bajo.
Swedish: Immunogenicitetens inverkan på säkerhet analyserades inte formellt då antalet patienter med ADA var litet.
Spanish: Si se saca de la caja original, el tiempo total que el medicamento esté fuera de la nevera no debe superar las 30 horas, a una temperatura que no exceda de 25ºC.
Swedish: Om injektionsflaskan tas ut ur originalkartongen får den totala tiden utanför kylskåp inte överstiga 30 timmar, vid en temperatur som inte överstiger 25°C.
Spanish: • Si tiene alguna duda, consulte a su médico o enfermero.
Swedish: • Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller sjuksköterska.
Spanish: Si el vial sigue sin abrir y la solución no se ha utilizado, se debe meter de nuevo en la nevera.
Swedish: Om injektionsflaskan fortfarande är oöppnad och lösningen oanvänd, ska den ställas tillbaka i kylskåpet.
Spanish: De los doce pacientes (50 %) que no cumplían la definición de ventilación permanente en el estudio CS3B, 7 pacientes (58 %) estaban vivos sin ventilación permanente en el estudio CS11.
Swedish: Av de 12 patienter (50 %) som inte hade uppfyllt definitionen för permanent ventilation i studie CS3B var 7 patienter (58 %) vid liv utan permanent ventilation i studie CS11.
Spanish: En una búsqueda acumulada de datos poscomercialización se identificaron 37 posibles acontecimientos de hipersensibilidad;
Swedish: Vid en sammantagen sökning i data efter godkännandet för försäljning fann man 37 möjliga fall av överkänslighet, varav 20 var medicinskt konstaterade.
Spanish: De los 8 pacientes con AME de inicio más tardío, 4 de 5 pacientes (80 %, IC del 95 %: 38, 96) del grupo de Spinraza y 2 de 3 (67 %; IC del 95 %: 21, 94) del grupo de control simulado cumplieron con esta definición de respuesta.
Swedish: Av de 8 patienterna med senare symtomdebut uppfyllde 4 av 5 patienter (80 %; 95 % KI: 38, 96) i Spinrazagruppen och 2 av 3 (67 %; 95 % KI: 21, 94) i simuleringskontrollgruppen denna svarsdefinition.
Spanish: Al inicio del estudio, los pacientes tenían una puntuación media de 21,6 en la escala ampliada de la función motora de Hammersmith (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded, HFMSE), una puntuación media de 19,1 en el módulo de la extremidad superior revisado (revised upper limb module, RULM), todos habían sido capaces de sentarse de forma independiente y ninguno de ellos había sido capaz de caminar de forma independiente.
Swedish: Vid baslinjen var patienternas medelpoäng enligt HFMSE-skalan (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) 21,6, medelvärdet för (RULM, revised upper limb module) var 19,1, vilket innebar att alla patienter hade alla uppnått att sitta självständigt men ingen hade uppnått att kunna gå självständigt.
Spanish: El análisis de farmacocinética poblacional indica que es poco probable que la raza afecte a la farmacocinética de nusinersén.
Swedish: Populationsanalyser av farmakokinetik tyder på att etnicitet sannolikt inte påverkar PK av nusinersen.
Spanish: Antes de la administración, los viales de Spinraza sin abrir se pueden sacar y volver a meter en la nevera en caso necesario.
Swedish: Före administrering kan oöppnade Spinraza injektionsflaskor tas ut ur och ställas tillbaka i kylskåpet vid behov.
Spanish: Qué necesita saber antes de que le administren Spinraza a usted o a su hijo No debe recibir Spinraza:
Swedish: Vad du behöver veta innan du eller ditt barn ges Spinraza Spinraza får inte ges:
Spanish: C. OTRAS CONDICIONES Y REQUISITOS DE LA AUTORIZACIÓ
Swedish: ÖVRIGA VILLKOR OCH KRAV FÖR GODKÄNNANDET FÖR FÖRSÄLJNING
Spanish: Es preferible evitar el uso de Spinraza durante el embarazo y la lactancia.
Swedish: Användning av Spinraza ska undvikas under graviditet och amning.
Spanish: Spinraza se administra en inyección en bolo intratecal durante 1 a 3 minutos, utilizando una aguja de anestesia raquídea.
Swedish: Spinraza administreras som en intratekal bolusinjektion under 1-3 minuter med en kanyl för spinalanestesi.
Spanish: Los estudios in vitro indicaron que nusinersén no induce ni inhibe el metabolismo oxidativo mediado por CYP450 y, por lo tanto, no debe interferir con otros medicamentos que utilizan estas vías metabólicas.
Swedish: Studier in vitro tyder på att nusinersen inte är en inducerare eller hämmare av CYP450-medierad oxidativ metabolism och bör därför inte påverka andra läkemedel för dessa metabola processer.
Spanish: Tabla 2: Variables principal y secundarias en el análisis final: estudio CS3B Parámetro de eficacia
Swedish: Tabell 2: Primära och sekundära effektmått vid slutlig analys - Studie CS3B Effektparameter
Spanish: El estudio CS5 (NURTURE) es un estudio abierto en lactantes presintomáticos genéticamente diagnosticados de AME, que fueron incluidos a las 6 semanas de edad o antes.
Swedish: Studie CS5 (NURTURE) är en öppen studie på presymtomatiska spädbarn med diagnosen genetisk SMA som var registrerade vid 6 veckors ålder eller yngre.
Spanish: 3En el análisis final se realizaron los análisis de la escala CHOP INTEND y de hitos motores utilizando el grupo de eficacia (Spinraza n=73; control simulado n=37).
Swedish: 3I den slutliga analysen utfördes CHOP INTEND- och motorisk milstolpe-analyser med hjälp av effektuppsättningen (Spinraza n=73; simuleringskontroll n=37).
Spanish: Figura 1: Cambio en la escala CHOP INTEND desde el inicio hasta la última visita del estudio realizada (día 183, día 302, día 394): estudio Endear /CS3B (grupo de eficacia)
Swedish: Figur 1: Förändring i CHOP INTEND från baslinjen till sista studiebesöket av dag 183, 302 och 394Endear-studie /CS3B (fastställd effekt, ES)
Spanish: Nota 2: De los 110 pacientes del grupo de eficacia, 29 fallecieron (13 [18 %] del grupo de Spinraza y 16 [43 %] del grupo control) y 3 se retiraron por algún motivo que no era la muerte (2 [3 %] del grupo de Spinraza y 1 [3 %] del grupo control), por lo que no fueron incluidos en este análisis del grupo de eficacia.
Swedish: OBS 2: Av de 110 patienterna i effektuppsättningen dog 29 (13 [18 %] för Spinraza och 16 [43 %] för kontroll) och 3 avbröt studien av annat skäl än död (2 [3 %] för Spinraza och 1 [3 %] för kontroll) och ingick därför inte i denna analys av ES.
Spanish: Dos acontecimientos, de angioedema y enfermedad del suero, se consideraron graves y relacionados con el nusinersén.
Swedish: Två av händelserna, angioödem och serumsjuka, bedömdes som allvarliga och behandlingsrelaterade.
Spanish: Existe un riesgo de presentar efectos adversos tras la administración de Spinraza mediante un procedimiento de punción lumbar (ver sección 3).
Swedish: Det finns en risk för att biverkningar inträffar efter att Spinraza givits genom lumbalpunktion (se avsnitt 3).
Spanish: Puntuación en HFMSE
Swedish: HFMSE poäng
Spanish: Si no es posible conservarlo en nevera, Spinraza se puede conservar en la caja original, protegido de la luz o a una temperatura igual o inferior a 30ºC durante un máximo de 14 días.
Swedish: Om kylskåp inte finns tillgängligt ska Spinraza förvaras i sin originalkartong, skyddas från ljus, vid eller under 30°C under högst 14 dagar.
Spanish: La mediana de edad cuando aparecieron los signos y los síntomas clínicos era de 56 días y los pacientes tenían 2 copias del gen SMN2 (n=17) o 3 copias del gen SMN2 (n=2) (se desconocía el número de copias del gen SMN2 en 1 paciente).
Swedish: Medianåldern för debut av kliniska tecken och symtom var 56 dagar och patienterna hade antingen 2 SMN2-genkopior (n=17) eller 3 SMN2-genkopior (n=2) (okänt antal SMN2-genkopior för 1 patient).
Spanish: En el análisis intermedio, los 25 pacientes (2 copias del gen SMN2, n = 15, 3 copias delgen SMN2, n = 10) estaban vivos y sin ventilación permanente.
Swedish: Vid interimanalysen var alla 25 patienter (2 SMN2-genkopior, n = 15; 3 SMN2genkopior, n = 10) vid liv utan permanent ventilation.
Spanish: De los 45 pacientes que no cumplían la definición de ventilación permanente en el estudio CS3B, 38 pacientes (84 %) estaban vivos sin ventilación permanente en el estudio CS11 en el momento del análisis intermedio.
Swedish: Av de 45 patienter som inte hade uppfyllt definitionen för permanent ventilation i studie CS3B var 38 patienter (84 %) vid liv utan permanent ventilation i studie CS11 vid tiden för interimanalys.
Spanish: Características en poblaciones específicas de pacientes
Swedish: Egenskaper hos särskilda patientgrupper
Spanish: Entre los pacientes mayores respecto a la ventana definida por la OMS como edad esperada del logro (percentil 95), 17 de 22 (77 %) lograron caminar solos.
Swedish: Bland patienter som var äldre än det av WHO definierade fönstret för förväntad prestationsålder (nittiofemte percentilen), hade 17 av 22 (77 %) uppnått förmågan att gå utan hjälp.
Spanish: Se han observado anomalías en la coagulación y trombocitopenia, incluso trombocitopenia grave aguda, tras la administración de otros oligonucleótidos antisentido administrados por vía subcutánea o intravenosa.
Swedish: Koagulationsrubbningar och trombocytopeni, inklusive akut allvarlig trombocytopeni, har observerats efter administrering av andra subkutant eller intravenöst administrerade antisens-oligonukleotider.
Spanish: Las características basales de la enfermedad eran muy similares entre los pacientes tratados con Spinraza y los pacientes del control simulado, excepto que los pacientes tratados con Spinraza presentaban al inicio un porcentaje mayor -en comparación con los pacientes del control simulado- de respiración paradójica (89 % frente a 66 %), neumonía o síntomas respiratorios (35 % frente a 22 %), problemas de deglución o de alimentación (51 % frente a 29 %) y necesidad de ventilación asistida (26 % frente a 15 %).
Swedish: Sjukdomskarakteristika vid baslinjen var i stort sett likartade hos de Spinraza-behandlade patienterna och de simuleringskontrollerade patienterna, förutom att de Spinraza-behandlade patienterna hade en högre procentandel jämfört med de simuleringskontrollerade patienterna vid baslinjen av paradoxal andning (89 % jämfört med 66 %), pneumoni eller andningssymtom (35 % jämfört med 22 %), svälj- eller ätsvårigheter (51 % jämfört med 29 %) och behov av andningshjälp (26 % jämfört med 15 %).
Spanish: Supervivencia global2
Swedish: Total överlevnad2
Spanish: Puede que no sea necesario realizar este análisis cada vez que le administren Spinraza a usted o a su hijo.
Swedish: Detta kanske inte behövs varje gång du eller ditt barn ges Spinraza.
Spanish: CS7 es un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego y con procedimientos simulados, realizado en pacientes sintomáticos diagnosticados con AME de inicio infantil (≤ 6 meses) o de inicio más tardío (> 6 meses) y 2 o 3 copias del gen SMN2 (parte 1), seguido de una fase de extensión abierta a largo plazo (parte 2).
Swedish: CS7 är en randomiserad, dubbelblind, simuleringskontrollerad fas 2 med studie symptomatiska patienter som diagnostiserats med infantil SMA (symtomdebut ≤ 6 månader) eller senare symtomdebut (> 6 månader) och 2 eller 3 kopior av SMN2 (del 1), följt av en långtids förlängningsfas (del 2).
Spanish: Se ha demostrado que otros medicamentos que pertenecen al mismo grupo que Spinraza afectan a las células de la sangre que ayudan en la coagulación.
Swedish: Andra läkemedel som ingår i samma läkemedelsgrupp som Spinraza har visat sig påverka de blodkroppar som gör att blodet stelnar.
Spanish: Tratamiento Spinraza Control
Swedish: Spinraza Kontroll
Spanish: Trombocitopenia y anomalías en la coagulación
Swedish: Trombocytopeni och koagulationsrubbningar
Spanish: A algunos pacientes se les implantó una válvula de derivación ventriculoperitoneal.
Swedish: Vissa patienter fick en ventrikuloperitoneal shunt implanterad.
Spanish: Spinraza se administra:
Swedish: Hur Spinraza ges: