FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: In the spleen, LAL deficiency results in splenomegaly, anemia, and thrombocytopenia.
German: In der Milz führt der LAL-Mangel zu Splenomegalie, Anämie und Thrombozytopenie.
English: • Details on how to monitor for potential ADA formation following initiation of treatment with Kanuma, particularly in patients on Kanuma who experience clinically important hypersensitivity reactions or potential loss of clinical response.
German: • Angaben zur Überwachung auf eine mögliche Bildung von Anti-Wirkstoff-Antikörpern nach der Einleitung der Behandlung mit Kanuma, insbesondere bei Patienten unter Kanuma, bei denen klinisch bedeutsame Überempfindlichkeitsreaktionen oder ein potenzieller Verlust des klinischen Ansprechens auftreten.
English: as available in order to avoid filter occlusion.
German: Filterverstopfungen zu vermeiden.
English: Consistent with its known mechanism of action, asymptomatic increases in circulating cholesterol and triglycerides have been observed following initiation of treatment.
German: In Übereinstimmung mit dem bekannten Wirkmechanismus des Arzneimittels wurden nach Beginn der Behandlung asymptomatische Erhöhungen der zirkulierenden Cholesterin- und Triglyceridspiegel beobachtet.
English: After dilution: Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C.
German: Nach der Verdünnung: Die chemische und physikalische Stabilität im Gebrauch wurde für bis zu 24 Stunden bei 2 °C bis 8 °C bzw.
English: Hyperaemia e, hypotension
German: Hyperämie e, Hypotonie
English: Dose escalation to 3 mg/kg once weekly was associated with additional improvements in weight gain, lymphadenopathy and serum albumin.
German: Die Dosissteigerung auf 3 mg/kg einmal wöchentlich war mit weiteren Verbesserungen bezüglich Gewichtszunahme, Lymphadenopathie und Serumalbumin verbunden.
English: In patients who had received KANUMA during the double-blind period, reductions in ALT levels during the first 20 weeks of treatment were maintained and further improvements were seen in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
German: Bei Patienten, die KANUMA während der doppelblinden Phase erhalten hatten, wurde die erzielte Verringerung der ALT-Werte während der ersten 20 Behandlungswochen aufrechterhalten und weitere Verbesserungen bei den Lipidparametern, einschließlich der LDL-Cholesterin- und HDL-Cholesterinwerte, wurden beobachtet.
English: Method of administration KANUMA is for intravenous use only.
German: Art der Anwendung KANUMA ist nur zur intravenösen Anwendung bestimmt.
English: This medicinal product contains 33 mg sodium per vial and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6).
German: Dieses Arzneimittel enthält 33 mg Natrium pro Durchstechflasche und wird in isotonischer Natriumchloridlösung für Infusionszwecke verabreicht (siehe Abschnitt 6.6).
English: Trisodium citrate dihydrate (see leaflet for further information) Citric acid monohydrate
German: Natriumcitrat (siehe Packungsbeilage für weitere Informationen) Citronensäure-Monohydrat
English: Side effects were seen while patients were being given the medicine or shortly after (infusion reactions).
German: Während der Anwendung des Arzneimittels oder kurz danach sind bei Patienten Nebenwirkungen (infusionsbedingte Reaktionen) aufgetreten.
English: Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA
German: Berichtet bei ≥ 2 mit KANUMA behandelten Patienten
English: Renal elimination of sebelipase alfa is considered a minor pathway for clearance.
German: Die renale Elimination von Sebelipase alfa gilt für die Clearance als unbedeutend.
English: KANUMA treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with LAL deficiency, other metabolic disorders, or chronic liver diseases.
German: Die KANUMA-Behandlung sollte von medizinischem Fachpersonal mit Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit LAL-Mangel, anderen Stoffwechselstörungen oder chronischen Lebererkrankungen überwacht werden.
English: The association between the development of ADA to sebelipase alfa and reductions in treatment effect or the occurrence of adverse reactions has not been determined.
German: Der Zusammenhang zwischen der Entwicklung von Anti-Wirkstoff-Antikörpern gegen Sebelipase alfa und einer verringerten Wirkung der Behandlung oder dem Auftreten von Nebenwirkungen wurde nicht festgestellt.
English: It also improves blood levels of fats, including elevated LDL (bad cholesterol) and triglycerides.
German: Es verbessert auch Störungen der Blutfettwerte, einschließlich erhöhter Spiegel von LDL-C (schädliches Cholesterin) und Triglyceriden.
English: The active substance is sebelipase alfa.
German: Der Wirkstoff ist: Sebelipase alfa.
English: Sebelipase alfa is similar to the naturally occurring enzyme lysosomal acid lipase (LAL), which the body uses to breakdown fats.
German: Sebelipase alfa ähnelt dem natürlich vorkommenden Enzym lysosomale saure Lipase (LAL), das der Körper zum Abbauen von Fetten verwendet.
English: Study LAL-CL08: an open-label, Phase 2 study in infants with rapidly progressive LAL Deficiency to explore long-term safety and efficacy data.
German: Studie LAL-CL08: eine offene Phase-2-Studie an Säuglingen mit fortschreitendem LAL-Mangel zur Untersuchung langfristiger Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten.
English: Mechanism of action Sebelipase alfa is a recombinant human lysosomal acid lipase (rhLAL).
German: Wirkmechanismus Sebelipase alfa ist eine rekombinante, humane lysosomale saure Lipase (rhLAL).
English: LAL deficiency is an autosomal recessive lysosomal storage disorder characterised by a genetic defect resulting in a marked decrease or loss in activity of the lysosomal acid lipase (LAL) enzyme.
German: LAL-Mangel ist eine autosomal-rezessive lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen genetischen Defekt verursacht wird und zu einem deutlichen Rückgang oder Verlust der Aktivität des Enzyms lysosomale saure Lipase (LAL) führt.
English: In LAL-CL03, 6 of 9 KANUMA-treated infants survived beyond 12 months (67% 12-month survival, 95% CI: 30% to 93%).
German: In der Studie LAL-CL03 überlebten 6 der 9 mit KANUMA behandelten Säuglinge über das Alter von 12 Monaten hinaus (67 % 12-monatiges Überleben, 95%-KI: 30 % bis 93 %).
English: KANUMA contains sodium
German: KANUMA enthält Natrium
English: Sebelipase alfa binds to cell surface receptors via glycans expressed on the protein and is subsequently internalized into lysosomes.
German: Sebelipase alfa bindet über auf dem Protein exprimierte Glykane an Rezeptoren auf der Zelloberfläche und wird anschließend in Lysosome aufgenommen.
English: The diluted solution should be administered to patients using a low-protein binding infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter, with a surface area of greater than 4.5 cm2
German: Die Verabreichung der verdünnten Lösung an die Patienten sollte mit einem schwach proteinbindenden Infusionsbesteck erfolgen, das mit einem schwach proteinbindenden 0,2-μm-InlineFilter mit einer Oberfläche von mehr als 4,5 cm2, sofern verfügbar, ausgestattet ist, um
English: Other medicines and KANUMA Tell your doctor if you or your child are using, have recently used or might use any other medicines.
German: Anwendung von KANUMA zusammen mit anderen Arzneimitteln Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind andere Arzneimittel anwenden/anwendet, kürzlich andere Arzneimittel angewendet haben/hat oder beabsichtigen/beabsichtigt, andere Arzneimittel anzuwenden.
English: Chronic toxicity studies in juvenile cynomolgous monkeys showed no toxicity at doses up to 3 times the recommended dose in infants and 10 times the recommended dose in adults/children.
German: Studien zur chronischen Toxizität an jungen Javaneraffen zeigten keine Toxizität bei Dosierungen von bis zur 3-fachen für Säuglinge empfohlenen Dosis und bis zur 10-fachen für Erwachsene/Kinder empfohlenen Dosis.
English: Clear glass vial (Type I) with a siliconised butyl rubber stopper, and an aluminium seal with a plastic flip-off cap, containing 10 ml of concentrate.
German: Durchstechflasche aus Klarglas (Typ I) mit Gummistopfen aus silikonisiertem Butylgummi und Aluminiumsiegel sowie Schutzkappe aus Kunststoff, die 10 ml Konzentrat enthält.
English: , oedema, fatigue, infusion site induration, pyrexia
German: , Ödem, Ermüdung, Induration an der Infusionsstelle, Pyrexie
English: QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION Each ml of concentrate contains 2 mg sebelipase alfa*.
German: QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG Ein ml Konzentrat enthält 2 mg Sebelipase alfa*.
English: This medicine works by lowering the build-up of fat that causes medical complications, including impaired growth, liver damage and heart complications.
German: Es verringert die Ansammlung von Fett, die medizinische Komplikationen wie Wachstumsstörungen sowie Leber- und Herzschäden verursacht.
English: Laryngeal oedema e, dyspnoea b,c,e
German: Kehlkopfödem e, Dyspnoe b,c,e
English: There is limited information of sebelipase alfa pharmacokinetics in non-Caucasian ethnic groups.
German: Die Informationen über die Pharmakokinetik von Sebelipase alfa bei nicht-kaukasischen ethnischen Gruppen sind begrenzt.
English: Sebelipase alfa catalyses the lysosomal hydrolysis of cholesteryl esters and triglycerides to free cholesterol, glycerol and free fatty acids.
German: Sebelipase alfa katalysiert die lysosomale Hydrolyse von Cholesterinestern und Triglyceriden zu Cholesterin, Glycerin und freie Fettsäuren.
English: The recommended dose is 1 mg per kg body weight once every other week through a drip into a vein.
German: Die empfohlene Dosis beträgt 1 mg pro kg Körpergewicht einmal alle zwei Wochen, angewendet per Tropfinfusion in eine Vene.
English: If interrupted, the infusion may be resumed at a slower rate with increases as tolerated.
German: Im Falle einer Unterbrechung kann die Infusion mit einer geringeren Geschwindigkeit fortgesetzt und die Infusionsgeschwindigkeit je nach Verträglichkeit erhöht werden.
English: LAL-CL03 was a multicentre, open-label, single-arm study of KANUMA in 9 patients with LAL deficiency with growth failure or other evidence of rapidly progressive disease prior to 6 months of age.
German: LAL-CL03 war eine multizentrische, offene, einarmige Studie mit KANUMA an 9 Patienten mit LAL-Mangel mit Wachstumsstörungen oder anderen Anzeichen für eine rasch fortschreitende Erkrankung vor dem Alter von 6 Monaten.
English: Table 1: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
German: Tabelle 1: Empfohlene Infusionsvolumina (Dosis 1 mg/kg)* Gewichtsbereich (kg)
English: Fujifilm Diosynth Biotechnologies USA Inc 6051 George Watts Hill Drive Research Triangle Park North Carolina
German: Name und Anschrift des Herstellers des Wirkstoffs biologischen Ursprungs Fujifilm Diosynth Biotechnologies USA Inc 6051 George Watts Hill Drive
English: LAL deficiency registry
German: LAL-Mangel-Registerstudie
English: Table 5: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
German: Tabelle 5: Empfohlene Infusionsvolumina (Dosis 1 mg/kg)* Gewichtsbereich (kg)
English: See Table 5 for recommended total infusion volumes by weight range.
German: Siehe Tabelle 5 für die empfohlenen Gesamtinfusionsvolumina nach Gewichtsbereich.
English: Efficacy was assessed by comparing the survival experience of KANUMA-treated patients who survived past 12 months of age in LAL-CL03 with a historical cohort of untreated infants presenting with LAL deficiency with similar clinical characteristics.
German: Die Wirksamkeit wurde bewertet durch Vergleich der Überlebensdaten der mit KANUMA behandelten Patienten, die in der Studie LAL-CL03 über das Alter von 12 Monaten hinaus überlebten, mit einer historischen Kohorte unbehandelter Säuglinge mit LAL-Mangel mit ähnlichen klinischen Merkmalen.
English: In a separate open-label study (LAL-CL01/LAL-CL04) in adult patients with LAL deficiency, improvements in serum transaminase and lipid levels were sustained through the 104-week treatment period.
German: In einer separaten offenen Studie (LAL-CL01/LAL-CL04) bei erwachsenen Patienten mit LALMangel hielt die Verbesserung der Serumtransaminase- und Lipidwerte über die 104-wöchige Behandlungsphase an.
English: Reported as part of an adverse reaction in a single patient receiving KANUMA in LAL-CL02
German: Berichtet als Bestandteil einer Nebenwirkung bei einem einzelnen mit KANUMA behandelten Patienten in der Studie LAL-CL02
English: Clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured solution.
German: Klare bis leicht opalisierende, farblose bis leicht gefärbte Lösung.
English: Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, Enzymes; ATC code: not yet assigned
German: Pharmakotherapeutische Gruppe: Andere Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel, Enzyme;
English: Based on these data, the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dose.
German: Auf Grundlage dieser Daten schien die Pharmakokinetik von Sebelipase alfa nicht-linear zu sein, wobei ein mehr als dosisproportionaler Anstieg der Exposition zwischen den Dosierungen 1 und 3 mg/kg beobachtet wurde.
English: Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of sebelipase alfa.
German: Folglich ist davon auszugehen, dass sich eine eingeschränkte Leberfunktion nicht auf die Pharmakokinetik von Sebelipase alfa auswirkt.
English: At the time of initial ADA positivity, 3 patients were receiving a dose of 1 mg/kg once weekly and 1 patient was receiving a dose of 3 mg/kg once weekly.
German: Zum Zeitpunkt des ersten positiven Nachweises von Anti-Wirkstoff-Antikörpern erhielten 3 Patienten eine Dosis von 1 mg/kg einmal wöchentlich und 1 Patient erhielt eine Dosis von 3 mg/kg einmal wöchentlich.
English: The educational material is aimed to encourage healthcare professionals to enrol patients in the prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase (LAL) Deficiency to monitor for efficacy and safety of Kanuma (LAL Deficiency Registry), with particular regard to hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies (ADA) development impacting response to drug.
German: Das Informationsmaterial dient dazu, Angehörige von Gesundheitsberufen anzuregen, Patienten in die prospektive Registerstudie für Krankheiten und klinische Behandlungsergebnisse für Patienten mit Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel) (LAL-Mangel-Registerstudie) aufzunehmen, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Kanuma zu überwachen, insbesondere mit Hinblick auf Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, und die Entwicklung von Anti-Wirkstoff-Antikörpern, die das Ansprechen auf das Arzneimittel beeinflussen.
English: Patients received sebelipase alfa at 0.35 mg/kg once weekly for the first 2 weeks and then 1 mg/kg once weekly.
German: Die Patienten erhielten in den ersten 2 Wochen Sebelipase alfa mit einer Dosis von 0,35 mg/kg einmal wöchentlich und anschließend 1 mg/kg einmal wöchentlich.
English: Most patients who developed ADA did so within the first 2 months of exposure.
German: Die Entwicklung von Anti-Wirkstoff-Antikörpern fand bei den meisten Patienten innerhalb der ersten 2 Monate der Exposition statt.
English: The pharmacokinetics of sebelipase alfa in children and adults were determined using a population pharmacokinetic analysis of 65 patients with LAL deficiency who received intravenous infusions of KANUMA at 1 mg/kg once every other week in LAL-CL02.
German: Die Bestimmung der Pharmakokinetik von Sebelipase alfa bei Kindern und Erwachsenen erfolgte anhand einer Populationspharmakokinetik-Analyse von 65 Patienten mit LAL-Mangel, die in der Studie LAL-CL02 intravenöse Infusionen von KANUMA mit einer Dosis von 1 mg/kg einmal alle zwei Wochen erhalten hatten.
English: *Sebelipase alfa is produced in egg white of transgenic Gallus by recombinant DNA (rDNA) technology.
German: *Sebelipase alfa wird mit rekombinanter DNA-Technologie (rDNA) in Eiklar vom transgenen Gallus (Kammhuhn) hergestellt.
English: Pack sizes: 1 vial containing 10 ml of concentrate.
German: Packungsgrößen: 1 Durchstechflasche mit 10 ml Konzentrat.
English: If treated with KANUMA, you or your child may experience a side effect while you or your child is being given the medicine or during the hours following the infusion (see section 4).
German: Bei der Behandlung mit KANUMA kann bei Ihnen oder Ihrem Kind während oder in den Stunden nach einer Infusion eine Nebenwirkung auftreten (siehe Abschnitt 4).
English: There are no data from the use of sebelipase alfa in pregnant women.
German: Es liegen keine Daten aust der Anwendung von Sebelipase alfa bei Schwangeren vor.
English: The majority of patients (58%) had LDLcholesterol > 190 mg/dl at study entry, and 24% of patients with LDL-cholesterol > 190 mg/dl were on lipid lowering medicinal products.
German: Bei Aufnahme in die Studie hatte die Mehrheit der Patienten (58 %) LDL-Cholesterinwerte > 190 mg/dl und 24 % dieser Patienten erhielten lipidsenkende Arzneimittel.
English: These reported signs and symptoms occurring in two or more patients included abdominal pain, agitation, chills, diarrhoea, eczema, hypertension, irritability, laryngeal oedema, nausea, oedema, pallor, pruritus, pyrexia/body temperature increased, rash, tachycardia, urticaria, and vomiting.
German: Diese berichteten Anzeichen und Symptome, die bei zwei oder mehr Patienten auftraten, umfassten Abdominalschmerz, Agitiertheit, Schüttelfrost, Diarrhoe, Ekzem, Hypertonie, Reizbarkeit, Kehlkopfödem, Übelkeit, Ödem, Blässe, Pruritus, Pyrexie/erhöhte Körpertemperatur, Ausschlag, Tachykardie, Urtikaria und Erbrechen.
English: In clinical studies, 21 of 106 (20%) KANUMA-treated patients, including 9 of 14 (64%) infants and 12 of 92 (13%) children and adults, experienced signs and symptoms either consistent with or that may be related to a hypersensitivity reaction.
German: In klinischen Studien traten bei 21 von 106 (20 %) mit KANUMA behandelten Patienten, darunter 9 von 14 Säuglingen (64 %) und 12 von 92 (13 %) Kindern und Erwachsenen, Anzeichen und Symptome auf, die mit einer Überempfindlichkeitsreaktion einhergehen oder damit möglicherweise zusammenhängen.
English: Transient hyperlipidaemia
German: Vorübergehende Hyperlipidämie
English: In LAL-CL03, sebelipase alfa was eliminated from the systemic circulation with a median T1/2 of 0.1 hr (range: 0.1-0.2) at the 3 mg/kg once weekly dose (n = 4).
German: In der Studie LAL-CL03 wurde Sebelipase alfa mit der Dosis von 3 mg/kg einmal wöchentlich (n = 4) mit einer medianen T1/2 von 0,1 h (Bereich: 0,1-0,2) aus dem systemischen Kreislauf eliminiert.
English: KANUMA at doses up to 1 mg/kg once weekly resulted in improvements in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels and weight gain within the first several weeks of treatment.
German: KANUMA mit Dosen von bis zu 1 mg/kg einmal wöchentlich führte in den ersten Behandlungswochen zu Verbesserungen der Alaninaminotransferase(ALT)- und Aspartataminotransferase(AST)-Werte sowie zu Gewichtszunahme.
English: This medicine may contain egg proteins.
German: Dieses Arzneimittel kann Eiproteine enthalten.
English: See Table 1 for recommended total infusion volumes by weight range.
German: Siehe Tabelle 1 für die empfohlenen Gesamtinfusionsvolumina nach Gewichtsbereich.
English: No adverse findings were observed in rat and rabbit embryofoetal development studies at doses up to at least 10 times the adult/children recommended dose and in rat fertility and peri- postnatal development studies at doses up to 10 times the adult/children recommended dose.
German: In Studien zur embryofetalen Entwicklung an Ratten und Kaninchen mit Dosierungen von bis zur mindestens 10-fachen für Erwachsene/Kinder empfohlenen Dosis und in Studien zur Fertilität sowie peri- und postnatalen Entwicklung an Ratten mit Dosierungen bis zur 10-fachen für Erwachsene/Kinder empfohlenen Dosis wurden keine Schadwirkungen beobachtet.
English: No patients developed antibodies that inhibited in vitro enzyme activity and one patient developed antibodies that inhibited cellular uptake of the enzyme in vitro.
German: Bei keinem Patienten entwickelten sich Antikörper, welche die In-vitro-Enzymaktivität hemmten, und bei einem Patienten entwickelten sich Antikörper, welche die zelluläre Aufnahme des Enzyms in vitro hemmten.
English: It is not known whether sebelipase alfa is excreted in human milk.
German: Es ist nicht bekannt, ob Sebelipase alfa in die Muttermilch ausgeschieden wird.
English: Consistent with what was observed in KANUMA-treated patients during the double-blind period, initiation of treatment with KANUMA during the open-label period produced rapid improvements in ALT levels and in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
German: In Übereinstimmung mit Beobachtungen bei den mit KANUMA behandelten Patienten in der doppelblinden Phase bewirkte die Einleitung der Behandlung mit KANUMA in der offenen Phase eine rasche Verbesserung der ALT-Werte und Lipidparameter, einschließlich der LDL-Cholesterin- und HDL-Cholesterinwerte.
English: Four (4) of 65 patients in the open label period were dose escalated to 3 mg/kg once every other week based on clinical response.
German: Bei vier (4) von 65 Patienten in der offenen Phase wurde die Dosis auf Grundlage des klinischen Ansprechens auf 3 mg/kg einmal alle zwei Wochen gesteigert.
English: Transient hypercholesterolaemia, transient hypertriglyceridaemia
German: Hypercholesterinämie, vorübergehende Hypertriglyceridämie
English: If not used immediately, the diluted solution may be stored up to 24 hours at 2°C to 8°C or up to 12 hours below 25°C.
German: Falls die verdünnte Lösung nicht sofort angewendet wird, kann sie bis zu 24 Stunden bei 2 °C bis 8 °C bzw.
English: There is a lack of data in patients with severe hepatic impairment.
German: Es liegen keine Daten zu Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung vor.
English: Very common Respiratory distress, wheezing, cough, rhinitis, nasal congestion, sneezing
German: Sehr häufig Atemnot, Giemen, Husten, Rhinitis, Nasenverstopfung, Niesen
English: Patients were randomised to receive KANUMA at a dose of 1 mg/kg (n = 36) or placebo (n = 30) once every other week for 20 weeks in the double-blind period.
German: Die Patienten wurden randomisiert und erhielten in der doppelblinden Phase 20 Wochen lang entweder KANUMA in einer Dosis von 1 mg/kg (n=36) oder Placebo (n=30) einmal alle zwei Wochen.
English: Table 4: Mean Population Pharmacokinetic Parameters
German: Tabelle 4: Parameter der Populationspharmakokinetik (Mittelwerte)
English: Lipid accumulation in the intestinal wall leads to malabsorption and growth failure.
German: Die Lipidablagerung in der Darmwand hat Malabsorption und Wachstumsstörungen zur Folge.
English: Based on clinical response, dose escalation to 3 mg/kg once weekly occurred as early as 1 month and up to 20 months after starting treatment at 1 mg/kg.
German: Je nach klinischem Ansprechen fand bereits ab einem Monat bis 20 Monate nach Beginn der Behandlung mit 1 mg/kg eine Dosissteigerung auf 3 mg/kg einmal wöchentlich statt.
English: Deficient LAL enzyme activity results in the lysosomal accumulation of cholesteryl esters and triglycerides.
German: Die unzureichende LAL-Enzymaktivität bewirkt die lysosomale Anreicherung von Cholesterinestern und Triglyceriden.
English: Proportion of patients who achieved normalisation defined as 34-59 U/l, depending on age and gender.
German: je nach Alter und Geschlecht definiert als 34-59 E/l.
English: Evaluated in patients with MEGE-MRI assessments performed (n = 32 for KANUMA; n = 25 for placebo).
German: Bewertet bei Patienten mit durchgeführten MEGE-MRT-Untersuchungen (n=32 für KANUMA;