FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Italian: Nella milza, il deficit di LAL provoca splenomegalia, anemia e trombocitopenia.
Bulgarian: В слезката, дефицитът на LAL води до спленомегалия, анемия и тромбоцитопения.
Italian: Cinquantasei degli 84 pazienti (67%) che hanno ricevuto la sebelipasi alfa negli studi clinici (LALCL01/LAL-CL04, LAL-CL02 e LAL-CL03) appartenevano alle fasce d'età pediatrica e adolescente (da 1 mese a 18 anni).
Bulgarian: Петдесет и шест от 84 пациенти (67%), които са получавали себелипаза алфа по време на клинични проучвания (LAL-CL01/LAL-CL04, LAL-CL02 и LAL-CL03), са били в педиатричната и юношеската възрастови групи (от 1 месец до 18 години).
Italian: All'interno di ciascuna classe di frequenza, le reazioni avverse sono riportate in ordine decrescente di gravità.
Bulgarian: Във всяка от групите според честотата, нежеланите реакции са представени по реда на намаляване на тежестта им.
Italian: Età alla prima somministrazione: da 4 a 58 anni e
Bulgarian: Възраст при първа доза: 4 до 58 години.
Italian: Per la gestione delle reazioni avverse, vedere paragrafi 4.4 e 4.8.
Bulgarian: За лечение на нежелани лекарствени реакции вижте точки 4.4 и 4.8.
Italian: La gestione delle reazioni di ipersensibilità può includere la sospensione temporanea dell'infusione, la riduzione della velocità di infusione e/o il trattamento con antistaminici, antipiretici e/o corticosteroidi.
Bulgarian: Лечението на реакциите на свръхчувствителност може да включва временно прекъсване на инфузията, намаляване на скоростта на инфузия и/или лечение с антихистамини, антипиретици и/или кортикостероиди.
Italian: Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA Regno Unito
Bulgarian: Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA
Italian: La differenza di esposizione alla sebelipasi alfa tra il gruppo trattato alla dose di 0,35 mg/kg e il gruppo trattato alla dose di 3 mg/kg una volta alla settimana è stata più che proporzionale alla dose, con un incremento di 8,6 volte della dose che si è associato a un incremento di 9,6 volte dell'esposizione in termini di AUC e a un incremento di 10,0 volte in termini di Cmax.
Bulgarian: Разликата в експозициите на себелипаза алфа между групите за прием на 0,35 mg/kg веднъж седмично и 3 mg/kg веднъж седмично, е била повече от пропорционална на дозата, с 8,6-кратно увеличение на дозата, водещо до 9,6-кратно увеличение на експозицията по отношение на AUC и 10,0кратно увеличение по отношение на Cmax.
Italian: Gli altri componenti sono trisodio citrato diidrato (vedere paragrafo 2, "KANUMA contiene sodio"), acido citrico monoidrato, albumina sierica umana e acqua per preparazioni iniettabili.
Bulgarian: - Другите съставки са тринатриев цитрат дихидрат (вижте точка 2, „KANUMA съдържа натрий"), лимонена киселина монохидрат, човешки серумен албумин и вода за инжекции.
Italian: Nel gruppo trattato con la sebelipasi alfa è stato osservato un miglioramento statisticamente significativo di molteplici endpoint rispetto al gruppo placebo al termine del periodo di studio di 20 settimane in doppio cieco, come illustrato nella Tabella 3.
Bulgarian: Статистически значимо подобрение в няколко крайни точки е наблюдавано в групата на лечение със себелипаза алфа, в сравнение с групата на плацебо, при завършването на 20седмичния двойносляп период от проучването, както е показано в таблица 3.
Italian: Questo medicinale agisce riducendo l'accumulo di grasso che provoca complicanze mediche, inclusi compromissione della crescita, danno al fegato e complicanze a livello cardiaco.
Bulgarian: Това лекарство действа като намалява натрупването на мазнини, което причинява медицински усложнения, включително нарушен растеж, чернодробно увреждане и сърдечни усложнения.
Italian: Il deficit di LAL è una malattia rara che si associa a una morbilità e mortalità significative e che colpisce dall'infanzia all'età adulta.
Bulgarian: Дефицитът на LAL е рядко заболяване, свързано със значителна заболеваемост и смъртност, което засяга лица от детска до зряла възраст.
Italian: Il deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL)
Bulgarian: Дефицит на лизозомна кисела липаза (LAL)
Italian: Albumina sierica umana
Bulgarian: Човешки серумен албумин
Italian: Se non viene utilizzata immediatamente, il periodo e le condizioni di conservazione prima dell'uso sono responsabilità dell'utilizzatore: generalmente non più di 24 ore a una temperatura da 2 a 8 °C, o fino a 12 ore a una temperatura inferiore a 25 °C, a meno che la diluizione sia avvenuta in condizioni asettiche controllate e validate.
Bulgarian: Ако не се използва веднага, времето и условията на съхранение преди употреба на разтвора са отговорност на потребителя и нормално не трябва да превишават 24 часа при 2 °C до 8 °C, или до 12 часа при под 25 °C, освен ако разреждането е направено при контролирани и одобрени асептични условия.
Italian: Il materiale educazionale ha lo scopo di invitare gli operatori sanitari ad arruolare pazienti nel registro prospettico sulla malattia e gli esiti clinici di pazienti con deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL), finalizzato a monitorare l'efficacia e la sicurezza di Kanuma (registro sul deficit di LAL), con particolare attenzione alle reazioni di ipersensibilità, compresa l'anafilassi, e allo sviluppo di anticorpi anti-farmaco (ADA) che compromettono la risposta al farmaco.
Bulgarian: Образователният материал има за цел да насърчи здравните специалисти да записват пациентите в съответните проспективни регистри на заболяването и клиничните резултати на пациенти с дефицит на лизозомна кисела липаза (LAL) за да се наблюдава ефикасността и безопасността на Kanuma (Регистър за LAL дефицит), с особено внимание към реакциите на свръхчувствителност, включително анафилаксия, и развитието на антитела срещу лекарството (ADA), влияещи върху отговора към лекарството.
Italian: Percentuale di pazienti che hanno conseguito una normalizzazione, definita come un valore di 34 o 43 U/l, in funzione di età e sesso.
Bulgarian: Процент пациенти, постигнали нормализиране, определено като 34 или 43 U/l, в зависимост от възрастта и пола.
Italian: L'età dei pazienti alla randomizzazione era compresa tra 4 e 58 anni (il 71% aveva meno di 18 anni).
Bulgarian: Възрастовият диапазон при рандомизиране е бил 458 години (71% са били на възраст < 18 години).
Italian: I titoli degli ADA si sono ridotti a livelli non rilevabili durante la prosecuzione del trattamento in 3 dei 4 pazienti.
Bulgarian: Титрите на ADA са намалели до неоткриваеми нива по време на продължаващото лечение при 3-ма от 4-ма пациенти.
Italian: Il trattamento con KANUMA deve essere supervisionato da un operatore sanitario, esperto nella gestione di pazienti affetti da deficit di LAL, altri disturbi metabolici o epatopatie croniche.
Bulgarian: Лечението с KANUMA трябва да се провежда под наблюдението на медицински специалист, с опит в лечението на пациенти с LAL дефицит, други метаболитни нарушения или хронични чернодробни заболявания.
Italian: I dati relativi all'uso della sebelipasi alfa in donne in gravidanza non esistono.
Bulgarian: Липсват данни от употребата на себелипаза алфа при бременни жени.
Italian: Percentuale di pazienti che hanno conseguito una normalizzazione, definita come un valore compreso tra 34 e 59 U/l, in funzione di età e sesso.
Bulgarian: Процент пациенти, постигнали нормализиране, определено като 34-59 U/l, в зависимост от възрастта и пола.
Italian: Nei pazienti che avevano ricevuto KANUMA durante il periodo di trattamento in doppio cieco, le riduzioni dei livelli di ALT durante le prime 20 settimane di trattamento si sono mantenute e sono stati osservati ulteriori miglioramenti dei parametri lipidici, tra cui i livelli di colesterolo LDL e colesterolo HDL.
Bulgarian: При пациенти, които са получавали KANUMA по време на двойнослепия период, понижението на нивата на АЛАТ по време на първите 20 седмици от лечението се е поддържало и са били наблюдавани понататъшни подобрения на липидните показатели, включително на нивата на LDL-холестерол, и HDL-холестерол.
Italian: I dati preclinici non rivelano rischi particolari per l'uomo sulla base di studi convenzionali di safety pharmacology, tossicità a dosi ripetute nel ratto e nella scimmia o di fertilità, sviluppo embrio-fetale e peri- e post-natale nel ratto e nel coniglio.
Bulgarian: Неклиничните данни не показват особен риск за хора на базата на конвенционалните фармакологични проучвания за безопасност, токсичност при многократно прилагане при плъхове и маймуни, или за фертилитета, ембриофеталното и пери- и постнаталното развитие при плъхове и зайци.
Italian: Nello studio LAL-CL03, 4 dei 7 neonati valutabili (57%) hanno sviluppato ADA durante il trattamento con KANUMA.
Bulgarian: В LAL-CL03, 4 от 7 оценяеми кърмачета (57%) са развили ADA по време на лечение с KANUMA.
Italian: DATA DELLA PRIMA AUTORIZZAZIONE/RINNOVO DELL'AUTORIZZAZIONE 28 agosto 2015
Bulgarian: 28 август 2015 r.
Italian: Il deficit di LAL è una malattia genetica che provoca danno al fegato, elevati livelli di colesterolo nel sangue e altre complicanze dovute all'accumulo di alcuni tipi di grassi (colesteril esteri e trigliceridi).
Bulgarian: Дефицитът на LAL е генетично заболяване, което води до увреждане на черния дроб, висок холестерол в кръвта и други усложнения, дължащи се на натрупване на определени видове мазнини (холестерилови естери и триглицериди).
Italian: b. Si raccomanda di lasciare riscaldare i flaconcini di KANUMA a una temperatura compresa tra i 15 e i 25 ºC prima della ricostituzione per ridurre al minimo la possibilità che si formino particelle proteiche di sebelipasi alfa nella soluzione.
Bulgarian: Препоръчва се флаконите с KANUMA да се оставят да достигнат температура между 15 ºC и 25 ºC преди разтваряне, за да се сведе до минимум възможността за образуване на частици от протеина себелипаза алфа в разтвора.
Italian: I pazienti sono stati randomizzati a ricevere KANUMA alla dose di 1 mg/kg (n=36) o placebo (n=30) a settimane alterne per 20 settimane nel periodo in doppio cieco.
Bulgarian: Пациентите са били рандомизирани да получават KANUMA в доза 1 mg/kg (n = 36) или плацебо (n = 30) през една седмица, в продължение на 20 седмици в периода на двойносляпо лечение.
Italian: KANUMA a dosi fino a 1 mg/kg una volta alla settimana ha determinato miglioramenti dei livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e di aspartato aminotransferasi (AST) e un aumento ponderale nelle prime settimane di trattamento.
Bulgarian: KANUMA в дози до 1 mg/kg веднъж седмично е довел до подобрения на нивата на аланин аминотрансфераза (АЛАТ) и аспартат аминотрансфераза (АСАТ) и до повишаване на теглото в рамките на първите няколко седмици от лечението.
Italian: La soluzione diluita deve essere somministrata ai pazienti utilizzando un set per infusione a basso legame proteico dotato di un filtro in linea a basso legame proteico da 0,2 μm, con una superficie maggiore di 4,5 cm2, se disponibile, per evitare l'occlusione del filtro.
Bulgarian: Разреденият разтвор трябва да се прилага на пациенти, като се използва инфузионна система с ниско свързване на протеини, оборудван с филтър с ниско свързване на протеини 0,2 μm, с площ на повърхността по-голяма от 4,5 cm2, с цел предотвратяване на запушване на филтъра.
Italian: Un neonato è stato trattato alla dose di 5 mg/kg una volta alla settimana nello studio LAL-CL03; a questa dose non sono state riferite nuove reazioni avverse.
Bulgarian: Едно кърмаче е било лекувано с 5 mg/kg веднъж седмично в LAL-CL03; няма съобщения за нови нежелани реакции при тази доза.
Italian: La dose che lei o suo/a figlio/a riceverete dipende dal vostro peso corporeo.
Bulgarian: Вие или детето Ви получавате, е на база на съответното телесно тегло.
Italian: I pazienti mostravano anche un'epatopatia in rapida progressione e una grave epatosplenomegalia.
Bulgarian: Пациентите са имали и бързо прогресиращо чернодробно заболяване и тежка хепатоспленомегалия.
Italian: Al momento dell'iniziale positività agli ADA, 3 pazienti stavano ricevendo una dose di 1 mg/kg una volta alla settimana e 1 paziente stava ricevendo una dose di 3 mg/kg una volta alla settimana.
Bulgarian: В момента на първоначален положителен резултат за ADA, 3-ма пациенти са получавали доза 1 mg/kg веднъж седмично и 1 пациент е получавал доза 3 mg/kg веднъж седмично.
Italian: Descrizione dell'aspetto di KANUMA e contenuto della confezione KANUMA è fornito sotto forma di concentrato per soluzione per infusione.
Bulgarian: Как изглежда KANUMA и какво съдържа опаковката KANUMA се предоставя като концентрат за инфузионен разтвор.
Italian: Non sono disponibili dati clinici relativi agli effetti della sebelipasi alfa sulla fertilità.
Bulgarian: Липсват клинични данни за ефектите на себелипаза алфа върху фертилитета.
Italian: La farmacocinetica della sebelipasi alfa in bambini e adulti è stata stabilita utilizzando un'analisi di farmacocinetica di popolazione su 65 pazienti con deficit di LAL che hanno ricevuto infusioni endovenose di KANUMA alla dose di 1 mg/kg a settimane alterne nello studio LAL-CL02.
Bulgarian: Фармакокинетиката на себелипаза алфа при деца и възрастни е определена с помощта на популационен фармакокинетичен анализ на 65 пациенти с LAL дефицит, които са получавали интравенозни инфузии на KANUMA в доза 1 mg/kg през една седмица в LAL-CL02.
Italian: Temperatura corporea aumentatab,c
Bulgarian: Повишена телесна температура б,в
Italian: Alexion Europe SAS 103-105 rue Anatole France 92300 Levallois-Perret Francia
Bulgarian: Alexion Europe SAS 103-105 rue Anatole France 92300 Levallois-Perret ФРАНЦИЯ
Italian: La sebelipasi alfa è simile all'enzima lipasi acida lisosomiale (LAL) naturalmente presente nel corpo e che il corpo utilizza per scomporre i grassi.
Bulgarian: Себелипаза алфа е подобен на естествено срещащия се ензим лизозомна кисела липаза (LAL), която тялото използва, за да разгражда мазнини.
Italian: In un altro studio in aperto (LAL-CL01/LAL-CL04) condotto in pazienti adulti con deficit di LAL, i miglioramenti delle transaminasi sieriche e dei livelli dei lipidi sono stati sostenuti per tutte le 104 settimane del periodo di trattamento.
Bulgarian: В отделно открито проучване (LAL-CL01/LAL-CL04) при възрастни пациенти с LAL дефицит, подобренията на нивата на серумната трансаминаза и на липидите са се задържали през 104седмичния период на лечение.
Italian: Questo medicinale contiene 33 mg di sodio per flaconcino ed è somministrato in una soluzione per infusione a base di sodio cloruro 9 mg/ml (0,9%) (vedere paragrafo 6.6).
Bulgarian: Този лекарствен продукт съдържа 33 mg натрий на флакон и се прилага в инфузионен разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%) (вж. точка 6.6).
Italian: Nella coorte storica, nessuno dei 21 pazienti è sopravvissuto oltre gli 8 mesi di vita (0% di sopravvivenza a 12 mesi, IC 95%: da 0 a 16%).
Bulgarian: В историческата кохорта 0 от 21 кърмачета са преживели след 8-месечна възраст (0% 12-месечна преживяемост, 95% CI: 0% до 16%).
Italian: Gli studi sugli animali non hanno mostrato evidenze di compromissione della fertilità (vedere paragrafo 5.3).
Bulgarian: Проучванията при животни не показват данни за нарушен фертилитет (вж. точка 5.3).
Italian: Il medico o l'infermiere potrebbero monitorare lei o suo/a figlio/a per un'ulteriore ora dopo l'infusione.
Bulgarian: Вие или детето Ви може да бъдете наблюдавани от Вашия лекар или медицинска сестра в продължение на един допълнителен час след вливането.
Italian: Studio LAL-CL02 - Bambini e adulti 1 mg/kg a settimane alterne
Bulgarian: Проучване LAL-CL02 - деца и възрастни 1 mg/kg през една седмица възраст 4 - 11 години n=24
Italian: L'età dei pazienti con evidenza bioptica di cirrosi era compresa tra 4 e 21 anni.
Bulgarian: Възрастовият диапазон на пациентите с доказана чрез биопсия цироза е бил 421 години.
Italian: I pazienti hanno sviluppato anticorpi anti-farmaco (Anti-Drug Antibody, ADA) diretti contro la sebelipasi alfa.
Bulgarian: Пациенти са развили антитела срещу лекарството, себелипаза алфа (anti-drug antibodies, ADA).
Italian: Non è noto se la sebelipasi alfa passi nel latte materno; si raccomanda pertanto di interrompere l'allattamento al seno oppure di interrompere il trattamento con KANUMA durante l'allattamento.
Bulgarian: Не е известно дали себелипаза алфа преминава в кърмата и поради това се препоръчва да спрете кърменето или употребата на KANUMA, докато кърмите.
Italian: Confezioni: 1 flaconcino contenente 10 ml di concentrato.
Bulgarian: Количества в една опаковка: 1 флакон, съдържащ 10 ml концентрат.
Italian: Cosa contiene KANUMA
Bulgarian: Какво съдържа KANUMA
Italian: Il deficit di LAL è una patologia autosomica recessiva da accumulo lisosomiale caratterizzata da un difetto genetico che determina una marcata riduzione o una perdita dell'attività dell'enzima lipasi acida lisosomiale (LAL).
Bulgarian: Дефицитът на LAL е автозомно рецесивно лизозомно нарушение на натрупването, което се характеризира с генетичен дефект, водещ до подчертано намаление или загуба на активност на ензима лизозомна кисела липаза (LAL).
Italian: Non sono stati osservati risultati avversi negli studi di sviluppo embrio-fetale nel ratto e nel coniglio a dosi fino ad almeno 10 volte quella raccomandata nei bambini/adulti nell'uomo e in studi di fertilità e sviluppo peri- e post-natale nel ratto a dosi fino a 10 volte quella raccomandata nei bambini/adulti.
Bulgarian: Не са били наблюдавани нежелани находки при проучвания за ембриофеталното развитие при плъхове и зайци, в дози до най-малко 10 пъти по-високи от препоръчителната доза при възрастни/деца, и в проучвания за фертилитета и пери- и постнаталното развитие при плъхове, в дози до 10 пъти по-високи от препоръчителната дозата при възрастни/деца.
Italian: L'efficacia è stata valutata mettendo a confronto la sopravvivenza dei pazienti trattati con KANUMA e sopravvissuti oltre i 12 mesi di età nello studio LAL-CL03 con una coorte storica di neonati non trattati affetti da deficit di LAL con caratteristiche simili.
Bulgarian: Ефикасността е оценена чрез сравняване на опита по отношение на преживяемостта при пациенти, лекувани с KANUMA, които са преживели след 12-месечна възраст в LAL-CL03 с историческа кохорта от нелекувани кърмачета, страдащи от LAL дефицит, с подобни клинични характеристики.
Italian: L'incremento graduale della dose fino a 3 mg/kg una volta alla settimana si è associato a ulteriori miglioramenti in termini di incremento ponderale, linfoadenopatia e albumina sierica.
Bulgarian: Повишение на дозата до 3 mg/kg веднъж седмично е било свързано с допълнителни подобрения в повишаването на теглото, лимфаденопатията и серумния албумин.
Italian: KANUMA deve essere diluito con soluzione per infusione a base di sodio cloruro 9 mg/ml (0,9%) utilizzando una tecnica asettica.
Bulgarian: KANUMA трябва да се разреди с инфузионен разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%), като се използва асептична техника.
Italian: Valutato in pazienti con valori basali anomali (n=36 per KANUMA; n=29 per placebo).
Bulgarian: Оценен при пациенти с абнормни стойности на изходното ниво (n = 36 за KANUMA; n = 29 за плацебо).
Italian: Nello studio LAL-CL02, 5 dei 35 bambini e adulti valutabili (14%) trattati con KANUMA durante le 20 settimane del periodo in doppio cieco dello studio hanno sviluppato ADA.
Bulgarian: В LAL-CL02, 5 от 35 оценяеми деца и възрастни (14%), при които е прилаган KANUMA по време на 20-седмичния двойносляп период на проучването, са развили ADA.
Italian: I pazienti sono stati trattati con la sebelipasi alfa alla dose di 0,35 mg/kg una volta alla settimana per le prime 2 settimane e successivamente alla dose di 1 mg/kg una volta alla settimana.
Bulgarian: Пациентите са получавали себелипаза алфа в доза 0,35 mg/kg веднъж седмично за първите 2 седмици, а след това - 1 mg/kg веднъж седмично.
Italian: Oltre all'epatopatia, i pazienti con deficit di LAL sono a maggior rischio di sviluppare malattie cardiovascolari e aterosclerosi accelerata.
Bulgarian: В допълнение към чернодробното заболяване, при пациентите с LAL дефицит има повишен риск от сърдечно-съдово заболяване и ускорена атеросклероза.
Italian: Sulla base della risposta clinica, è stato attuato un incremento graduale della dose fino a 3 mg/kg una volta alla settimana già da 1 mese e fino a 20 mesi dopo l'inizio del trattamento alla dose di 1 mg/kg.
Bulgarian: Въз основа на клиничния отговор, увеличение на дозата до 3 mg/kg веднъж седмично е направено след период от 1 месец до 20 месеца след започване на лечение с 1 mg/kg.
Italian: Sessantacinque dei 66 pazienti sono entrati nel periodo di trattamento in aperto (fino a 130 settimane) per ricevere una dose di KANUMA di 1 mg/kg a settimane alterne.
Bulgarian: Шестдесет и пет от 66 пациенти са се включили през открития период на лечение (до 130 седмици) при доза на KANUMA 1 mg/kg през една седмица.
Italian: Dopo una reazione grave si devono valutare rischi e benefici della ri-somministrazione della sebelipasi alfa.
Bulgarian: Трябва да се вземат предвид рисковете и ползите от повторно прилагане на себелипаза алфа след тежка реакция.
Italian: Trattandosi di una proteina umana ricombinante, è improbabile che la sebelipasi alfa mostri interazioni farmaco-farmaco mediate dal citocromo P450 o di altro tipo.
Bulgarian: Тъй като себелипаза алфа представлява рекомбинантен човешки протеин, той е малко вероятен кандидат за лекарствени взаимодействия, медиирани от цитохром P450 или други взаимодействия от типа „лекарстволекарство".
Italian: Non esistono dati derivanti da studi condotti su donne in fase di allattamento.
Bulgarian: Липсват данни от проучвания при кърмещи жени.
Italian: Nello studio LAL-CL03, 6 dei 9 neonati trattati con KANUMA sono sopravvissuti oltre i 12 mesi (67% di sopravvivenza a 12 mesi, IC 95%: da 30 a 93%).
Bulgarian: В LAL-CL03 6 от 9 кърмачета, лекувани с KANUMA, са преживели след 12 месеца (67% 12-месечна преживяемост, 95% CI: 30% до 93%).
Italian: Dopo diluizione: la stabilità chimica e fisica durante l'uso è stata dimostrata fino a 24 ore a una temperatura compresa tra 2 e 8 °C, oppure fino a 12 ore a una temperatura inferiore a 25 °C.
Bulgarian: Доказана е химическа и физична стабилност по време на употреба за период до 24 часа при 2 °C до 8 °C или до 12 часа при под 25 °C.
Italian: Come agisce KANUMA
Bulgarian: Как действа KANUMA
Italian: Se non usata immediatamente, la soluzione diluita può essere conservata fino a 24 ore a una temperatura di 2-8 °C o fino a 12 ore a una temperatura inferiore a 25 °C.
Bulgarian: Ако не се използва веднага, разреденият разтвор може да се съхранява до 24 часа при 2 °C-8 °C или до 12 часа при под 25 °C.
Italian: Sono stati valutati i seguenti endpoint: normalizzazione dei livelli di ALT, riduzione del colesterolo LDL, riduzione del colesterolo non HDL, normalizzazione dei livelli di AST, riduzione dei trigliceridi, aumento del colesterolo HDL, riduzione del contenuto di grasso epatico valutata mediante risonanza magnetica MEGE (Multi-Echo Gradient Echo) e miglioramento della steatosi epatica misurata mediane morfometria.
Bulgarian: Оценени са следните крайни точки: нормализиране на АЛАТ, понижение на LDL-холестерола, понижение на не-HDL-холестерола, нормализиране на АСАТ, понижение на триглицеридите, повишение на HDL-холестерола, понижение на съдържанието на липиди в черния дроб, оценено чрез образно изследване с мултиехо градиентен ядрено-магнитен резонанс (multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging, MEGE-MRI) и подобрение на чернодробната стеатоза, измерена чрез морфометрия.
Italian: I medici e gli operatori sanitari sono inviatati a partecipare al registro sul deficit di LAL e ad arruolare tutti i pazienti con una diagnosi di deficit di LAL.
Bulgarian: Медицинските или здравните специалисти се насърчават да участват и да записват всички пациенти, диагностицирани с LAL дефицит, в регистъра за LAL дефицит.
Italian: Non è stato osservato un accumulo alla dose di 1 mg/kg (una volta alla settimana o a settimane alterne), né alla dose di 3 mg/kg una volta alla settimana.
Bulgarian: Не е наблюдавано кумулиране при 1 mg/kg (веднъж седмично или през една седмица) или 3 mg/kg веднъж седмично.
Italian: Essendo la sebelipasi alfa una proteina, ci si aspetta che la sua degradazione metabolica avvenga attraverso l'idrolisi del peptide.
Bulgarian: Себелипаза алфа е протеин и се очаква да се разгражда метаболитно чрез пептидна хидролиза.
Italian: Relazioni intermedie attese a cadenza annuale
Bulgarian: Междинни доклади, очаквани ежегодно.