FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Swedish: Spinraza har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.
Hungarian: A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre A Spinraza nem, vagy csak elhanyagolható mértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.
Swedish: Behandlingen ska administreras av sjukvårdspersonal med erfarenhet av att utföra lumbalpunktioner.
Hungarian: A kezelést a lumbalpunctio végzésében jártas orvosnak kell alkalmaznia.
Swedish: Studie CS4 (CHERISH) var en randomiserad, dubbelblind, kontrollerad simuleringsstudie i fas 3 som genomfördes på 126 symtomatiska patienter med senare debut av SMA (symtomdebut efter 6 månaders ålder).
Hungarian: A CS4 (CHERISH) vizsgálat egy III. fázisú, randomizált, kettős-vak, kontrollként álkezelést alkalmazó vizsgálat volt, amelyet 126, tüneteket mutató, későbbi kialakulású SMA-ban (a tünetek 6 hónapos kor után jelentkeztek) szenvedő beteg bevonásával végeztek.
Swedish: Kalciumkloriddihydrat Magnesiumkloridhexahydrat Natriumhydroxid (för pH-justering) Saltsyra (för pH-justering) Vatten för injektionsvätskor
Hungarian: Kalcium-klorid-dihidrát Magnézium-klorid-hexahidrát Nátrium-hidroxid (a pH beállításához) Sósav (a pH beállításához) Injekcióhoz való víz
Swedish: Totalt medelpoäng var 13,8 (SD 3,09) på dag 253 och 15,7 (SD 1,92) på dag 1 050.
Hungarian: Az átlagos összpontszám 13,8 (SD 3,09) volt a 253. napon és 15,7 (SD 1,92) az 1050. napon.
Swedish: Hos dessa patienter sågs en medelförbättring på 28,6 meter (SD 47,22; n=12) på dag 253 och 86,5 meter (SD 40,58; n=8) på dag 1 050.
Hungarian: Ezeknél a betegeknél a 253. napon 28,6 méteres (SD 47,22; n = 12), az 1050 napon pedig 86,5 méteres (SD 40,58; n = 8) átlagos javulást figyeltek meg.
Swedish: Bipacksedel: Information till användaren Spinraza 12 mg injektionsvätska, lösning nusinersen
Hungarian: Betegtájékoztató: Információk a felhasználó számára Spinraza 12 mg oldatos injekció nuszinerszen
Swedish: Sjukdomskarakteristika vid baslinjen var i stort sett likartade hos de Spinraza-behandlade patienterna och de simuleringskontrollerade patienterna, förutom att de Spinraza-behandlade patienterna hade en högre procentandel jämfört med de simuleringskontrollerade patienterna vid baslinjen av paradoxal andning (89 % jämfört med 66 %), pneumoni eller andningssymtom (35 % jämfört med 22 %), svälj- eller ätsvårigheter (51 % jämfört med 29 %) och behov av andningshjälp (26 % jämfört med 15 %).
Hungarian: A kiindulási betegségjellemzők nagyrészt hasonlóak voltak a Spinraza-val kezelt betegeknél és az álkezelésben részesült kontroll betegeknél, kivéve, hogy a Spinraza-val kezelt betegeknél az álkezelésben részesült kontroll betegekhez képest nagyobb volt azoknak a betegeknek a százalékos aránya, akiknél paradox légzés (89% vs. 66%), pneumonia vagy légzőrendszeri tünetek (35% vs.
Swedish: Om det indikeras kliniskt, rekommenderas att trombocyter och koagulation kontrolleras med laboratorieprover innan Spinraza ges.
Hungarian: Amennyiben klinikailag indokolt, a Spinraza beadása előtt ajánlott a thrombocytaszám és a véralvadási paraméterek laboratóriumi vizsgálata.
Swedish: Inskickande av studieresultat: april 2023
Hungarian: 2023. április
Swedish: Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar.
Hungarian: 7. Bármilyen fel nem használt gyógyszer, illetve hulladékanyag megsemmisítését a gyógyszerekre vonatkozó előírások szerint kell végrehajtani.
Swedish: 1CS3B upphörde efter positiv statistisk analys på det primära effektmåttet vid interimsanalys (statistiskt betydande större andel patienter som uppnådde definitionen för ett svar på motorisk milstolpe i Spinraza-gruppen (41 %) jämfört med simuleringskontrollgruppen (0 %) (p<0,0001).
Hungarian: 1A CS3B vizsgálatot leállították, miután az időközi elemzés során az elsődleges végpont statisztikai elemzése kedvező eredményt mutatott (a Spinraza-csoportban a betegek statisztikailag szignifikánsan nagyobb százalékos aránya (41%) felelt meg a motoros fejlődés állomásai tekintetében reszpondernek tekinthető definíciónak, mint az álkezelésben részesült kontrollcsoport (0%), p < 0,0001).
Swedish: Alla patienter som fick Spinraza var vid liv från den tidiga avslutningen av del 1.
Hungarian: A Spinraza-t kapott betegek mindegyike életben volt az 1. rész korai befejezésekor, a kontrollcsoportban azonban egy beteg meghalt a 289. vizsgálati napon.
Swedish: Erfarenhet efter marknadsintroduktion
Hungarian: A forgalomba hoztalt követően tapasztalt mellékhatások
Swedish: Användning av ultraljud eller annan bilddiagnostik för att underlätta intratekal administrering av Spinraza, kan övervägas efter läkarens bedömning.
Hungarian: A Spinraza intrathecalis alkalmazásának elősegítésére az orvos megítélésétől függően ultrahang vagy egyéb képalkotó eljárások alkalmazása mérlegelhető.
Swedish: Spinraza är avsett för intratekal användning genom lumbalpunktion.
Hungarian: A Spinraza lumbalpunctióval, intrathecalisan alkalmazandó.
Swedish: Medelsträckan för 6MWT var 278,5 meter (SD 206,46) på dag 253 och 333,6 meter (SD 176,47) på dag 1 050.
Hungarian: Az átlagos 6 perces járástávolság a 253. napon 278,5 méter (SD 206,46), az 1050. napon pedig 333,6 méter (SD 176,47) volt.
Swedish: Patienterna i denna studie ansågs sannolikt utveckla SMA av typ I eller II.
Hungarian: A vizsgálatban részt vevő betegeknél az I-es vagy II-es típusú SMA kialakulását tartották a legvalószínűbbnek.
Swedish: Totalt medelpoäng var 49,8 (SD 12,46) på dag 253 och 52,6 (SD 12,78) vid 1 050 dagar.
Hungarian: Az átlagos összpontszám 49,8 (SD 12,46) volt a 253. napon és 52,6 (SD 12,78) az 1050. napon.
Swedish: Behandling med Spinraza ska endast sättas in av läkare med erfarenhet av behandling av spinal muskelatrofi (SMA).
Hungarian: A Spinraza-kezelést kizárólag a spinalis izomatrophia (SMA) kezelésében jártas orvos kezdheti meg.
Swedish: Bland patienter utan permanent ventilation vid baslinjen för studie CS11 var majoriteten vid liv och utan permanent ventilation vid tiden för interimanalys.
Hungarian: Azon betegek többsége, akik a CS11 vizsgálat indulásakor nem kaptak tartós lélegeztetést, az időközi elemzés idején is életben voltak, és továbbra sem szorultak tartós lélegeztetésre.
Swedish: Hur Spinraza ska förvaras
Hungarian: Hogyan kell a Spinraza-t tárolni?
Swedish: Biverkningar relaterade till lumbalpunktion kan inträffa när Spinraza ges eller därefter.
Hungarian: A Spinraza beadásakor vagy azt követően előfordulhatnak a gerinccsapolás következtében kialakuló mellékhatások.
Swedish: Medianåldern för debut av kliniska tecken och symtom på SMA var 6,5 veckor och 8 veckor för Spinrazabehandlade kontra simuleringskontrollerade patienter, med 99 % av patienterna som hade 2 SMN2-genkopior och ansågs därför sannolikt utveckla SMA av typ I. Medianåldern när patienterna fick sin första dos var 164,5 dagar för behandlade patienter och 205 dagar för simuleringskontroll.
Hungarian: Az SMA okozta klinikai tünetek és panaszok kialakulásakor a medián életkor 6,5 hét volt a Spinraza-val kezelt betegeknél, és 8 hét a kontrollként alkalmazott álkezelésben részesülő betegeknél, és a betegek 99%-a rendelkezett az SMN2 gén 2 kópiájával, ezért náluk az I-es típusú SMA kialakulását tartották a legvalószínűbbnek.
Swedish: En andra gen SMN2, som finns nära SMN1, svarar för produktionen av en liten mängd SMN-protein.
Hungarian: A kis mennyiségben termelődő SMN-fehérje egy másik génnek, az SMN1 közelében elhelyezkedő SMN2-nek tulajdonítható.
Swedish: Spinraza har inte studerats hos patienter med nedsatt njurfunktion.
Hungarian: A Spinraza-t májkárosodásban szenvedő betegeknél nem vizsgálták.
Swedish: Spinraza har inte studerats hos patienter med nedsatt leverfunktion.
Hungarian: A Spinraza-t vesekárosodásban szenvedő betegeknél nem vizsgálták.
Swedish: Injektionsvätska, lösning 1 injektionsflaska
Hungarian: 1 db injekciós üveg
Swedish: Varje 5 ml injektionsflaska innehåller nusinersennatrium motsvarande 12 mg nusinersen (2,4 mg/ml).
Hungarian: 12 mg nuszinerszennek megfelelő nuszinerszen-nátriumot tartalmaz (2,4 mg/ml) 5 ml-es injekciós üvegenként.
Swedish: Farmakokinetiken för nusinersen har inte studerats hos patienter med nedsatt njurfunktion eller leverfunktion.
Hungarian: A nuszinerszen farmakokinetikáját vese- vagy májkárosodásban szenvedő betegeknél nem vizsgálták.
Swedish: Farmakokinetik (PK) vid engångsdoser eller upprepad dosering av nusinersen, som administreras som intratekal injektion, fastställdes hos pediatriska patienter med diagnosen SMA.
Hungarian: A nuszinerszen egyszeri és ismételt adagolásának farmakokinetikáját SMA-val diagnosztizált gyermekgyógyászati betegeknél határozták meg.
Swedish: På dag 700 uppfyllde 7 av 11 patienter (64 %) med 2 SMN2-genkopior och 0 av 5 patienter (0 %) med 3 SMN2-kopior kriterierna för kliniskt manifesterad SMA enligt fastställt protokoll.
Hungarian: A 700. napon 11-ből 7 (64%), 2 SMN2 génkópiával rendelkező betegnél és 5-ből 0 (0%), 3 SMN2 génkópiával rendelkező betegnél teljesültek a klinikailag nyilvánvaló SMA vizsgálati tervben meghatározott kritériumai, azonban ezeknél a betegeknél testtömeg-gyarapodás következett be, és elérték a WHO szerinti fejlődési állomásokat, ami nem jellemző az I-es típusú SMA-ra.
Swedish: Vid den slutliga analysen uppnådde en statistiskt betydande större andel patienter definitionen för ett svar på motorisk milstolpe i Spinraza-gruppen (51 %) jämfört med simuleringskontrollgruppen (0 %)
Hungarian: A végső elemzés során a Spinraza-csoportban a betegek statisztikailag szignifikánsan nagyobb százalékos aránya (51%) felelt meg a motoros fejlődés állomásai tekintetében reszpondernek tekinthető definíciónak, mint az álkezelésben részesült kontrollcsoportban (0%) (p < 0,0001).
Swedish: Innan du eller ditt barn ges Spinraza kan din läkare besluta att urinprover ska tas för att kontrollera om dina eller ditt barns njurar fungerar normalt.
Hungarian: Mielőtt beadnák Önnek a Spinraza-t, kezelőorvosa dönthet úgy, hogy vizeletvizsgálatot végeztet annak ellenőrzésére, hogy az Ön veséi normálisan működnek-e.
Swedish: CHOP INTEND förändring från baslinjen
Hungarian: A CHOP INTEND pontszám kiindulási értékhez képest bekövetkezett változás
Swedish: Hos patienter som inledde Spinraza-behandling i studie CS4 (n = 39) observerades stabilisering eller ytterligare förbättringar från medelpoäng enligt HFMSE (0,2; SD 3,06) och RULM (0,7; SD 2,69) från baslinjen till studiedag 265 i CS11.
Hungarian: A CS4 vizsgálatban Spinraza-kezelést kezdő betegek (n = 39) körében az átlagos HFMSE (0,2; SD 3,06) és RULM (0,7; SD 2,69) pontszámok stabilizálódását vagy további javulását figyelték meg a kiindulástól a 265. vizsgálati napig a CS11 vizsgálatban.
Swedish: Intratekal användning.
Hungarian: Kizárólag egyszeri használatra!
Swedish: kaliumklorid, kalciumkloriddihydrat, magnesiumkloridhexahydrat, natriumhydroxid, saltsyra,
Hungarian: kálium-klorid, kalcium-klorid-dihidrát, magnézium-klorid-hexahidrát, nátrium-hidroxid, sósav,
Swedish: 1CS4 upphörde efter positiv statistisk analys på det primära effektmåttet vid interimsanalys (statistiskt signifikant förbättring från baslinjen enligt HFMSE-poäng observerades hos patienter som behandlades med Spinraza jämfört med simuleringskontrollpatienterna [Spinraza kontra simuleringskontroll: 4,0 kontra −1,9; p=0,0000002]).
Hungarian: 1A CS4 vizsgálatot leállították, miután az időközi elemzéskor az elsődleges végpont tekintetében végzett statisztikai elemzés kedvező eredményt mutatott (a Spinraza-csoportban statisztikailag szignifikáns javulást figyeltek meg a HFMSE-pontszám kiindulási értékéhez viszonyítva az álkezelésben részesült kontrollcsoport betegeihez képest (Spinraza vs. álkezelés: 4,0 vs.
Swedish: Studie CS5 (NURTURE) är en öppen studie på presymtomatiska spädbarn med diagnosen genetisk SMA som var registrerade vid 6 veckors ålder eller yngre.
Hungarian: A CS5 (NURTURE) vizsgálat egy olyan nyílt elrendezésű vizsgálat, amelybe 6 hetes vagy fiatalabb, tüneteket még nem mutató csecsemőket vontak be, akiknél genetikai vizsgálatok alapján SMA-t diagnosztizáltak.
Swedish: • Om du eller ditt barn får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska.
Hungarian: • Ha Önnél vagy gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert.
Swedish: Undantaget var en akut, övergående brist på reflexer från nedre delen av ryggmärgen, som inträffade vid de högsta dosnivåerna i varje studie (3 eller 4 mg per dos, motsvarande 30 eller 40 mg per intratekal dos hos patienter.
Hungarian: Fiatal cynomolgus majmoknál az intrathecalis alkalmazás (14 hetes és 53 hetes) ismételt adagolású dózistoxicitási vizsgálataiban a nuszinerszen jól tolerálhatónak bizonyult, leszámítva a gerincvelő alsó szakaszán a reflexek akut, átmeneti kiesését, ami mindegyik vizsgálatban a legmagasabb dózisszint mellett következett be (adagonként 3 vagy 4 mg, ami betegeknél 30 vagy 40 mg-nak felel meg intrathecalis dózisonként).
Swedish: Patienterna i denna studie ansågs sannolikt utveckla SMA av typ I eller III.
Hungarian: A vizsgálatban részt vevő betegeknél a II-es vagy III-as típusú SMA kialakulását tartották a legvalószínűbbnek.
Swedish: Fyra patienter (2 SMN2-kopior) krävde andningsåtgärd > 6 timmar/dag kontinuerligt under ≥ 7 dagar, och alla dessa inledde ventilationsstöd under en akut reversibel sjukdom.
Hungarian: Négy betegnek (2 SMN2 génkópia) volt szüksége naponta legalább 6 órán át tartó folyamatos lélegeztetésre legalább 7, egymást követő napon.
Swedish: Koagulationsrubbningar och trombocytopeni, inklusive akut allvarlig trombocytopeni, har observerats efter administrering av andra subkutant eller intravenöst administrerade antisens-oligonukleotider.
Hungarian: Más, subcutan vagy intravénásan alkalmazott antisense oligonukleotidok beadása után véralvadási zavarokat és thrombocytopeniát figyeltek meg, az akut súlyos thrombocytopeniát is beleértve.
Swedish: RULM2,3
Hungarian: hónapra bekövetkezett változás1,2,3
Swedish: Hur Spinraza ges:
Hungarian: A Spinraza beadásának időpontjai:
Swedish: Potentiella svårigheter med denna administreringsväg kan ses hos mycket unga patienter samt de med skolios.
Hungarian: Nagyon fiatal, illetve scoliosisban szenvedő betegeknél ez az alkalmazási mód nehézségekbe ütközhet.
Swedish: Hos patienter med SMA av typ II utfördes modultestet av övre extremitet med medelförbättring på 1,9 (SD 2,68; n=11) på dag 253 och 3,5 (SD 3,32; n=9) på dag 1 050.
Hungarian: II-es típusú SMA-ban szenvedő betegeknél elvégzett felső végtag tesztmodul eredménye a 253. napon 1,9 pontos (SD 2,68; n = 11), az 1050. napon pedig 3,5 pontos (SD 3,32; n = 9) átlagos javulást mutatott.
Swedish: Det har förekommit rapporter om kommunicerande hydrocefalus utan samband med meningit eller blödning hos patienter som behandlades med nusinersen efter godkännande för försäljning.
Hungarian: A forgalomba hozatalt követően nuszinerszennel kezelt betegeknél olyan kommunikáló hydrocephalus esetekről számoltak be, amelyek nem hozhatók összefüggésbe meningitisszel vagy vérzéssel.
Swedish: Injektionsflaskan med Spinraza ska inspekteras för partiklar före administrering.
Hungarian: Beadás előtt a Spinraza injekciós üveget meg kell nézni, hogy tartalmaz-e szemcséket.
Swedish: Effekten av lever- och njursvikt som kovariater kunde inte utvärderas ordentligt hos populations-PK-modellen givet sällsyntheten av patienter som uppvisade kliniskt relevant lever- eller njursvikt.
Hungarian: A klinikailag jelentős máj- vagy veseelégtelenséget mutató betegek ritka előfordulása miatt a máj- vagy veseelégtelenség, mint kovariáns hatását nem lehetett részletesen értékelni a populációs farmakokinetikai modellben.
Swedish: Toxicitet
Hungarian: Toxikológia
Swedish: 5Enligt HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination) avsnitt 2: ökning på ≥ 2 poäng [eller högsta poäng] i förmåga att sparka, ELLER en ökning på ≥ 1 poäng i de motoriska milstolparna för huvudkontroll, att rulla, att sitta, att krypa, att stå eller att gå OCH förbättring i fler kategorier för motoriska milstolpar än försämring, definierat som ett svar för denna primäranalys.
Hungarian: 5Ennél az elsődleges elemzésnél a reszpondereket a következőképpen határozták meg: a Hammersmith-féle csecsemő neurológiai vizsgálat (Hammersmith Infant Neurological Examination, HINE) 2. része alapján mérve: a rugdalózási képességben bekövetkezett ≥ 2 pontos növekedés [vagy maximális pontszám] VAGY a motoros fejlődés állomásaiban - mint a fejtartás, átfordulás, ülés, mászás, állás vagy járás - bekövetkezett ≥ 2 pontos növekedés ÉS a motoros fejlődés állomásainak több kategóriájában következett be javulás, mint romlás.
Swedish: Det rekommenderas att en volym av cerebrospinalvätska, motsvarande volymen Spinraza som ska injiceras, avlägsnas innan administrering av Spinraza.
Hungarian: A Spinraza beadása előtt javasolt a befecskendezendő Spinraza térfogatának megfelelő térfogatú cerebrospinalis folyadék eltávolítása.
Swedish: Varje ml innehåller 2,4 mg nusinersen.
Hungarian: Az oldat 2,4 mg nuszinerszent tartalmaz milliliterenként.
Swedish: Patienterna bedömdes under en behandlingsperiod på 3 år. En kvarstående förbättring sågs hos patienter med SMA av typ II som upplevde en medelförbättring från poäng vid baslinjen enligt HFMSE på 5,1 (SD 4,05; n=11) på dag 253 och 9,1 (SD 6,61; n=6) på dag 1 050.
Hungarian: Tartós javulást figyeltek meg II-es típusú SMA-ban szenvedő betegeknél, akik a HFMSE pontszám kiindulási értékéhez viszonyítva a 253. napra 5,1 pontos (SD 4,05; n = 11), az 1050. napra pedig 9,1 pontos (SD 6,61; n = 9) átlagos javulást értek el.
Swedish: - Varje ml innehåller 2,4 mg nusinersen.
Hungarian: - Az oldat 2,4 mg nuszinerszent tartalmaz milliliterenként.
Swedish: Ytterligare förbättring i medelpoängen för total motorisk milstolpe (HINE avsnitt 2) (2,1; SD 4,36; n = 22) och CHOP INTEND (4,68; SD 3,993, n = 22) observerades från baslinjen till studiedag 304 i studie CS11.
Hungarian: A CS11 vizsgálatban a kiindulástól a 304. vizsgálati napig a motoros fejlődés állomásait értékelő összpontszám átlagának (HINE 2. rész) (2,1; SD 4,36; n = 22) és a CHOP INTEND (4,68; SD 3,993, n = 22) pontszámnak a további javulását figyelték meg.
Swedish: Patienterna i denna studie ansågs sannolikt utveckla SMA av typ I. Medianåldern vid första dos var 162 dagar.
Hungarian: Az első adag beadásakor a medián életkor 162 nap volt.
Swedish: Mediantiden till död eller permanent ventilation var 50,9 veckor efter inledd Spinrazabehandling i studie CS11.
Hungarian: A CS11 vizsgálatban a Spinraza-kezelés megkezdése után a halálozásig vagy tartós lélegeztetésig eltelt idő mediánja 50,9 hét volt.
Swedish: Nedsatt njurfunktion
Hungarian: Motoros funkció
Swedish: Aseptisk teknik ska användas vid beredning av Spinraza lösning för intratekal administrering.
Hungarian: 2. Az intrathecalis alkalmazásra szánt Spinraza oldat elkészítésekor aszeptikus technikát kell alkalmazni.
Swedish: Spinraza verkar genom att underlätta för kroppen att producera mer av SMN-proteinet som personer med SMA lider brist på.
Hungarian: A Spinraza úgy fejti ki hatását, hogy elősegíti az SMA-ban szenvedő betegeknél hiányzó SMN fehérje nagyobb mennyiségben történő termelődését, ezáltal csökkenti az idegsejtek pusztulását, és így fokozhatja az izomerőt.
Swedish: 2Bedömning med hjälp av ITT-populationen (Intent to Treat) (Spinraza n=84, simuleringskontroll n=42), data för patienter utan ett besök i månad 15 imputerades med hjälp av flerimputeringsmetoden.
Hungarian: 2A kezelésbe bevont (ITT) populáció adatai alapján történt értékelés (Spinraza n = 84; álkezelés n = 42); azoknak a betegeknek az adatait, akiknél nem történt meg a 15.
Swedish: Säkerhet och effekt för patienter med nedsatt njurfunktion har inte fastställts.
Hungarian: A biztonságosságot és hatásosságot vesekárosodásban szenvedő betegeknél nem igazolták, ezért ezeket a betegeket szoros megfigyelés alatt kell tartani.
Swedish: Totalt medelpoäng var 26,4 (SD 11,91) på dag 253 och 31,3 (SD 13,02) på dag 1 050, ingen platå observerades.
Hungarian: Az átlagos összpontszám a 253. napon 26,4 (SD 11,91), az 1050. napon pedig 31,3 (SD 13,02) volt.
Swedish: - Varje 5 ml injektionsflaska innehåller nusinersennatrium motsvarande 12 mg nusinersen.
Hungarian: - 12 mg nuszinerszennek megfelelő nuszinerszen-nátriumot tartalmaz 5 ml-es injekciós üvegenként.
Swedish: Patienter med SMA av typ III uppvisade en medelförbättring från poäng vid baslinjen enligt HFMSE på 1,3 (SD 1,87; n=16) på dag 253 och 1,2 (SD 4,64; n=11) på dag 1 050.
Hungarian: A III-as típusú SMA-ban szenvedő betegeknél a 253. napon 1,3 pontos (SD 1,87; n = 16), az 1050. napon pedig 1,2 pontos (SD 4,64; n = 11) átlagos
Swedish: Effektstudie efter det att läkemedlet godkänts (PAES): Effektstudie efter det att läkemedlet godkänts (PAES): För att utvärdera effekt och säkerhet under lång tid för nusinersen hos symtomatiska patienter med spinal muskelatrofi, ska innehavare av godkännande för försäljning utföra och skicka in resultaten från den öppna studien i fas 2 (NURTURE (SM201))
Hungarian: Engedélyezés utáni gyógyszer-hatásossági vizsgálat (PAES): A forgalomba hozatali engedély jogosultjának el kell végeznie egy II. fázisú, nyílt elrendezésű vizsgálatot (NURTURE, (SM201)) a nuszinerszen hosszú távú hatásosságának és biztonságosságának értékelésére spinalis izomatrophiában szenvedő, tüneteket még nem mutató betegeknél, és be kell nyújtania ennek eredményeit.
Swedish: Debut i spädbarnsålder Studie CS3B (ENDEAR) var en randomiserad, dubbelblind, kontrollerad simuleringsstudie i fas 3 som genomfördes på 121 symtomatiska spädbarn som var ≤ 7 månader med diagnosen
Hungarian: A CS3B (ENDEAR) vizsgálat egy III. fázisú, randomizált, kettős-vak, kontrollként álkezelést alkalmazó vizsgálat volt, amelyet 121, 7 hónapos vagy fiatalabb, tüneteket mutató csecsemő bevonásával végzetek, akiknél SMA-t diagnosztizáltak (a tünetek 6 hónapos kor előtt jelentkeztek).
Swedish: Varje dos Spinraza innehåller mindre än 1 mmol (23 mg) natrium.
Hungarian: A Spinraza kis mennyiségű nátriumot tartalmaz A Spinraza kevesebb, mint 1 mmol (23 mg) nátriumot tartalmaz adagonként, azaz gyakorlatilag nátriummentes, ezért nátriumszegény étrendet tartó egyéneknél is alkalmazható.
Swedish: En jämförelse av prestation i motorisk milstolpe bland patienterna med symtomatisk SMA med debut i spädbarnsåldern och presymtomatisk SMA visas i figur 3.
Hungarian: A tünetekkel járó, csecsemőkori kialakulású SMA-ban és a tüneteket még nem mutató SMA-ban szenvedő betegeknél a motoros fejlődési állomások elérésének összehasonlítását a 3. ábra mutatja be.
Swedish: Förbättring i medelpoängen för total motorisk milstolpe (HINE avsnitt 2) (1,2; SD 1,8; n = 12) och CHOP INTEND (3,58; SD 7,051, n = 12) observerades från baslinjen till studiedag 304 i studie CS11.
Hungarian: A CS11 vizsgálatban a kiindulástól a 304. vizsgálati napig a motoros fejlődés állomásait értékelő összpontszám átlagának (HINE 2. rész) (1,2; SD 1,8; n = 12) és a CHOP INTEND (3,58; SD 7,051, n = 12) pontszámnak a javulását figyelték meg.
Swedish: Tabell 3: Primära och sekundära effektmått vid slutlig analys - Studie CS41 Patienter behandlade med Spinraza
Hungarian: 3. táblázat: Elsődleges és másodlagos végpontok a végleges elemzéskor - CS4 vizsgálat1
Swedish: Vissa biverkningar kunde inte bedömas hos spädbarn eftersom barnen inte kunde förmedla dem.
Hungarian: A csecsemőknél néhány mellékhatást nem tudtak értékelni, mivel a csecsemők nem tudták azokról beszámolni.
Swedish: Detta ersätter det saknade proteinet, vilket gör att symtomen på sjukdomen lindras.
Hungarian: Helyettesíti a hiányzó fehérjét, ezáltal enyhíti a betegség tüneteit.
Swedish: Den 30 maj 2017 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Spinraza som gäller i hela EU.
Hungarian: 2017. május 30-án az Európai Bizottság a Spinraza-ra vonatkozóan kiadta az Európai Unió egész területére érvényes forgalomba hozatali engedélyt.
Swedish: Även om läkemedlet inte testades på patienter med de allvarligaste och lindrigaste formerna av SMA, förväntas det vara av liknande nytta för dessa patienter.
Hungarian: Bár a gyógyszert az SMA legsúlyosabb és legenyhébb formáiban szenvedő betegeknél nem vizsgálták, az várhatóan hasonló előnyöket nyújt ezen betegek esetében.