FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
Swedish: Vad skulle Doxolipad användas för?
Slovenian: Za kaj naj bi se zdravilo Doxolipad uporabljalo?
Swedish: Därför rekommenderade CHMP att ansökan om godkännande för försäljning av Doxolipad avslås.
Slovenian: Na tej podlagi je odbor CHMP priporočil, da se dovoljenje za promet z zdravilom Doxolipad zavrne.
Swedish: CHMP ansåg därför att det inte fanns tillräckliga bevis för att visa att Doxolipad var bioekvivalent med Caelyx, och det var inte möjligt att fastställa att nyttan med Doxolipad är större än riskerna.
Slovenian: Zato je odbor CHMP menil, da ni dovolj dokazov, da je zdravilo Doxolipad biološko enakovredno zdravilu Caelyx, in da ni mogoče zaključiti, da koristi zdravila Doxolipad odtehtajo njegova tveganja.
Swedish: Vad är Doxolipad?
Slovenian: Kaj je zdravilo Doxolipad?
Swedish: Doxolipad är ett cancerläkemedel som innehåller den aktiva substansen doxorubicin.
Slovenian: Doxolipad je zdravilo za zdravljenje raka, ki vsebuje učinkovino doksorubicin.
Swedish: I Doxolipad är den aktiva substansen innesluten i "pegylerade liposomer" (små fetthaltiga sfärer som är täckta av en kemikalie som kallas polyetylenglykol).
Slovenian: V zdravilu Doxolipad je doksorubicin vključen v „pegilirane liposome" (majhne maščobne kroglice, prevlečene s kemično snovjo, imenovano polietilenglikol).
Swedish: Skillnaden mellan produkterna är att Doxolipad innesluter den aktiva substansen doxorubicin i små fetthaltiga sfärer som kallas liposomer (se nedan för mer information).
Slovenian: Razlika med zdraviloma je v tem, da je učinkovina zdravila Doxolipad vključena v majhne maščobne kroglice, imenovane liposomi (za več podrobnosti glejte spodaj).
Swedish: Den aktiva substansen i Doxolipad, doxorubicin, är ett cytotoxiskt läkemedel som tillhör gruppen antracykliner.
Slovenian: Učinkovina v zdravilu Doxolipad, doksorubicin, je citotoksično zdravilo, ki spada v skupino „antraciklinov".
Swedish: Hur verkar Doxolipad?
Slovenian: Kako zdravilo Doxolipad deluje?
Swedish: 29 maj 2019
Slovenian: EMA/295022/2019
Swedish: Mer information om klassificeringen som särläkemedel finns här: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Slovenian: Več informacij o zdravilih sirotah je na voljo tukaj: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Swedish: Företaget som ansökte om godkännande i EU är Lucane Pharma.
Slovenian: Družba, ki je zaprosila za dovoljenje v EU, je Lucane Pharma.
Swedish: Den sökande begärde förnyad prövning av ställningstagandet.
Slovenian: Vlagatelj je zahteval ponovni pregled mnenja.
Swedish: Under omprövningen granskade kommittén för humanläkemedel åter uppgifterna från företaget.
Slovenian: Odbor CHMP je pri ponovnem pregledu spet pregledal podatke družbe.
Swedish: Efter att ha beaktat grunderna för begäran omprövade kommittén för humanläkemedel det ursprungliga ställningstagandet och den 1 april 2016 bekräftade kommittén avslaget på godkännande för försäljning.
Slovenian: Po proučitvi razlogov za to zahtevo je odbor CHMP ponovno pregledal prvotno mnenje in dne 1. aprila 2016 potrdil zavrnitev vloge za dovoljenje za promet.
Swedish: Dessutom hyste kommittén för humanläkemedel farhågor angående andra innehållsämnen i läkemedlet, deras inverkan på den långsiktiga säkerheten, särskilt hos barn, och hur stabil och steril lösningen skulle vara när den väl var beredd.
Slovenian: Poleg tega je imel odbor CHMP zadržke glede drugih sestavin zdravila, njihovega učinka na varnost pri dolgoročni uporabi, zlasti pri otrocih, ter stabilnosti in sterilnosti raztopine po pripravi.
Swedish: Kommittén för humanläkemedel ansåg att studierna från den medicinska litteraturen som presenterades som stöd för ansökan var otillräckliga.
Slovenian: Odbor CHMP je menil, da so študije iz medicinske literature, predstavljene v podporo vlogi, nezadostne.
Swedish: Vad är Dropcys?
Slovenian: Kaj je zdravilo Dropcys?
Swedish: Eftersom merkaptamin har använts i många år för att behandla cystinos och dess användning är väletablerad, presenterade den sökande uppgifter från den medicinska litteraturen som stöd för sin ansökan för Dropcys.
Slovenian: Ker se merkaptamin uporablja že vrsto let za zdravljenje cistinoze in je njegova uporaba dobro uveljavljena, je predlagatelj v podporo svoji vlogi za zdravilo Dropcys predstavil podatke iz medicinske literature.
Swedish: Den 17 december 2015 antog kommittén för humanläkemedel (CHMP) ett negativt ställningstagande, där man rekommenderade avslag på ansökan om godkännande för försäljning för läkemedlet Dropcys, avsett för att förebygga och behandla ansamlingen av aminosyran cystin i hornhinnan (den genomskinliga hinnan längst fram på ögat).
Slovenian: Dne 17. decembra 2015 je Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) sprejel negativno mnenje in priporočil zavrnitev dovoljenja za promet z zdravilom Dropcys, namenjenim preprečevanju in zdravljenju kopičenja aminokisline cistina v roženici (prozorne plasti na prednji strani očesa).
Swedish: Cystinos är en sällsynt ärftlig sjukdom som orsakas av ansamling av en substans som kallas cystin, som bildar kristaller inne i celler, särskilt celler i hornhinnan och njurarna.
Slovenian: Cistinoza je redka dedna bolezen, ki nastane kot posledica kopičenja snovi, imenovane cistin, ki tvori kristale v celicah, zlasti v celicah roženice in ledvic.
Swedish: Även om rollen för merkaptaminögondroppar i behandlingen av hornhinneavlagringar verkar ha tillräckligt stöd i litteraturen, nuvarande kliniska rekommendationer och dess rutinmässiga användning i sjukhuspreparat fanns det få data till stöd för effektiviteten för den merkaptaminkoncentration som används i Dropcys (0,1 procent lösning).
Slovenian: Čeprav vlogo merkaptamina v obliki kapljic za oči pri zdravljenju oblog roženice v zadostni meri podpira literatura, trenutna klinična priporočila in rutinska uporaba bolnišničnih pripravkov, je malo podatkov, ki podpirajo učinkovitost koncentracije merkaptamina, uporabljene v zdravilu Dropcys (0,1 % raztopina).
Swedish: Dropcys är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen merkaptaminhydroklorid (även kallat cysteaminhydroklorid).
Slovenian: Dropcys je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino merkaptaminijev hidroklorid (znan tudi kot cisteaminijev hidroklorid).
Swedish: Kommittén bekräftade ställningstagandet att effektiviteten för Dropcys vid behandlingen av hornhinneavlagringar inte hade påvisats tillräckligt och att det fanns olösta problem med läkemedlets beredning, långsiktiga säkerhet och sterilitet.
Slovenian: Odbor je potrdil mnenje, da učinkovitost zdravila Dropcys pri zdravljenju depozitov v roženici ni bila zadostno dokazana in da obstajajo nerešena vprašanja v zvezi s formulacijo, varnostjo pri dolgoročni uporabi in sterilnostjo zdravila.
Swedish: Ansamlingen av cystinkristaller inne i hornhinnecellerna kan skada ögonen och orsaka allvarliga synproblem.
Slovenian: Kopičenje kristalov cistina v celicah roženice lahko poškoduje oči in povzroči hude težave z vidom.
Swedish: När läkemedlet appliceras i ögat förväntades det att mängden cystin i cellerna i hornhinnan skulle minska och därmed begränsa skadorna på ögonen.
Slovenian: Pričakovati je bilo, da se bo po vkapanju zdravila v oko količina cistina v celicah roženice zmanjšala in s tem omejila obseg poškodb očesa.
Swedish: Den 15 oktober 2014 klassificerades Dropcys som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) för behandling av cystinos.
Slovenian: Zdravilo Dropcys je bilo dne 15. oktobra 2014 določeno kot »zdravilo sirota« (zdravilo za zdravljenje redkih boleznih) za zdravljenje cistinoze.
Swedish: Oftalmiska (ögon) beredningar av merkaptamin framställs lokalt och används för att behandla ögonsymtom.
Slovenian: Formulacije merkaptamina za oko se pripravljajo lokalno in se uporabljajo za zdravljenje očesnih simptomov.
Swedish: Företaget har informerat kommittén för humanläkemedel om att inga kliniska prövningar eller s.k. compassionate use-program pågår med Dropcys.
Slovenian: Družba je odbor CHMP obvestila, da trenutno ne potekajo klinična preskušanja ali programi sočutne uporabe zdravila Dropcys.
Swedish: Läkemedel som innehåller merkaptaminhydroklorid är godkända i EU för användning via munnen vid behandling av cystinos.
Slovenian: Zdravila, ki vsebujejo merkaptaminijev klorid so dovoljena v EU za peroralno uporabo pri zdravljenju cistinoze.
Swedish: Den aktiva substansen i Dropcys, merkaptaminhydroklorid, skulle reagera med cystin för att lösa upp det och bilda substanser som skulle kunna avlägsnas från cellerna.
Slovenian: Zdravilna učinkovina v zdravilu Dropcys, merkaptaminijev klorid, naj bi reagirala s cistinom, ga raztopila in tvorila snovi, ki se lahko odstranijo iz celic.
Swedish: Hur var det tänkt att Dropcys skulle verka?
Slovenian: Kako naj bi zdravilo Dropcys delovalo?
Swedish: Vad skulle Dropcys användas för?
Slovenian: Za kaj naj bi se zdravilo Dropcys uporabljalo?
Swedish: Det skulle finns tillgängligt som ett pulver och en vätska, för att framställa en lösning för ögondroppar.
Slovenian: Bilo je na voljo v obliki praška in vehikla za pripravo kapljic za oko.
Swedish: Dropcys skulle användas för att förebygga och behandla cystinos i hornhinnan.
Slovenian: Zdravilo Dropcys naj bi se uporabljalo za preprečevanje in zdravljenje cistinoze v roženici.
Swedish: Därför fann kommittén för humanläkemedel att nyttan med Dropcys inte är större än riskerna och rekommenderade att ansökan om godkännande för försäljning skulle avslås.
Slovenian: Posledično je odbor CHMP tedaj menil, da koristi zdravila Dropcys ne odtehtajo z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se dovoljenje za promet z njim zavrne.
Swedish: Kommittén för humanläkemedel bekräftade alltså sin tidigare rekommendation att ansökan om godkännande för försäljning av läkemedlet skulle avslås.
Slovenian: Tako je odbor CHMP potrdil svoje prejšnje priporočilo, da se dovoljenje za promet z njim zavrne.
Swedish: Vad var det som främst fick kommittén för humanläkemedel att rekommendera avslag av ansökan?
Slovenian: Kateri so bili glavni zadržki, zaradi katerih je odbor CHMP predlagal zavrnitev dovoljenja za promet?
Swedish: Företaget kan begära en omprövning av yttrandet inom 15 dagar efter mottagandet av meddelandet om detta negativa yttrande.
Slovenian: Družba lahko zahteva ponovno preučitev mnenja v 15 dneh po prejemu uradnega obvestila o negativnem mnenju.
Swedish: Företaget presenterade resultaten av fyra huvudstudier med totalt 588 patienter.
Slovenian: Družba je predložila rezultate štirih glavnih študij, v katere je bilo skupno vključenih 588 bolnikov.
Swedish: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26 januari 2018
Slovenian: 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom26.
Swedish: Vad lämnade företaget in som stöd för sin ansökan?
Slovenian: Katero dokumentacijo je družba predložila v podporo svoji vlogi?
Swedish: Dessutom medför läkemedlet en risk för venös tromboembolism (problem på grund av att det bildas blodproppar i venerna).
Slovenian: Poleg tega zaradi zdravila obstaja tveganje za vensko trombembolijo (težave zaradi nastajanja krvnih strdkov v venah).
Swedish: Avslag på ansökan om godkännande för försäljning av EnCyzix (enklomifen)
Slovenian: Zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom EnCyzix (enklomifen)
Swedish: Avslag på ansökan om godkännande för försäljning av EnCyzix (enklomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Slovenian: Zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom EnCyzix (enklomifen) EMA/CHMP/54473/2018
Swedish: EnCyzix var avsett att användas till överviktiga män med ett kroppsmasseindex (BMI) på minst 25 kg/m2.
Slovenian: Zdravilo EnCyzix naj bi se uporabljalo pri moških s čezmerno telesno maso z indeksom telesne mase (ITM) vsaj 25 kg/m2.
Swedish: Överviktiga män med hypogonadotropisk hypogonadism producerar för mycket av hormonet östrogen.
Slovenian: Moški s čezmerno telesno maso s hipogonadotropnim hipogonadizmom proizvajajo preveč hormona estrogena.
Swedish: Den 25 januari 2018 antog kommittén för humanläkemedel (CHMP) ett negativt yttrande med rekommendationen att avslå ansökan om godkännande för försäljning av läkemedlet EnCyzix, som var avsett för behandling av hypogonadotropisk hypogonadism hos män.
Slovenian: Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je v svojem negativnem mnenju z dne 25. januarja 2018 priporočil zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom EnCyzix, namenjenim zdravljenju hipogonadotropnega hipogonadizma pri moških.
Swedish: Detta stoppar frisättningen av andra hormoner som kallas gonadotropiner, vilka behövs för att testiklarna ska kunna producera testosteron och fungera normalt.
Slovenian: S tem se ustavi sproščanje drugih hormonov, imenovanih gonadotropini, ki jih moda potrebujejo za proizvodnjo testosterona in normalno delovanje.
Swedish: EnCyzix skulle användas för behandling av hypogonadotropisk hypogonadism hos män.
Slovenian: Zdravilo EnCyzix naj bi se uporabljalo za zdravljenje hipogonadotropnega hipogonadizma pri moških.
Swedish: Vid detta tillstånd fungerar inte könsorganen (testiklarna hos män) tillräckligt bra, vilket leder till symtom som infertilitet, låg könsdrift, impotens, försvagat skelett och viktökning.
Slovenian: Pri tej bolezni spolni organi (tj. moda pri moških) ne delujejo pravilno, kar se kaže s simptomi, kot so neplodnost, nizek libido, impotenca, šibke kosti in pridobivanje telesne mase.
Swedish: EnCyzix är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen enklomifen.
Slovenian: EnCyzix je zdravilo, ki vsebuje zdravilno učinkovino enklomifen.
Swedish: Företaget har informerat kommittén för humanläkemedel om att inga kliniska prövningar eller s.k. compassionate use-program pågår med EnCyzix.
Slovenian: Družba je odbor CHMP obvestila, da trenutno ne potekajo klinična preskušanja ali programi sočutne uporabe zdravila EnCyzix.
Swedish: Företaget som ansökte om godkännande är Renable Pharma Limited.
Slovenian: Vlogo za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom je predložila družba Renable Pharma Limited.
Swedish: Det skulle finnas som kapslar avsedda att tas genom munnen.
Slovenian: Na voljo naj bi bilo v obliki kapsul, ki se jemljejo peroralno.
Swedish: Vad skulle EnCyzix användas för?
Slovenian: Za kaj naj bi se zdravilo EnCyzix uporabljalo?
Swedish: CHMP ansåg att nyttan med EnCyzix inte övervägde riskerna och rekommenderade därför att ansökan om godkännande för försäljning skulle avslås.
Slovenian: Posledično je odbor CHMP tedaj menil, da koristi zdravila EnCyzix ne odtehtajo z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se dovoljenje za promet z njim zavrne.
Swedish: CHMP noterade att även om studierna visade att testosteronnivåerna ökade med EnCyzix, så undersöktes inte om EnCyzix skulle ha en positiv effekt när det gäller skelettstyrka, viktökning, impotens och könsdrift.
Slovenian: Odbor CHMP je poudaril, da so študije z zdravilom EnCyzix sicer pokazale zvišanje ravni testosterona, vendar v njih niso preučevali, ali zdravilo izboljša simptome, kot so kostna trdnost, pridobivanje telesne mase, impotenca in libido.
Swedish: EnCyzix blockerar överskottet av östrogen, vilket möjliggör frisättning av gonadotropiner och normal testikelfunktion.
Slovenian: Zdravilo EnCyzix zavira odvečni estrogen, kar omogoča sproščanje gonadotropinov in normalno delovanje mod.
Swedish: Vad är EnCyzix?
Slovenian: Kaj je zdravilo EnCyzix?
Swedish: Patienter fick antingen EnCyzix eller placebo (en verkningslös behandling) med och utan applicering av en testosteron-gel.
Slovenian: Bolniki so prejemali zdravilo EnCyzix ali placebo (zdravilo brez zdravilne učinkovine).
Swedish: Hur verkar EnCyzix?
Slovenian: Kako zdravilo EnCyzix deluje?
Swedish: Huvudmåtten på effektivitet var mängden sperma som producerades och nivåerna av testosteron.
Slovenian: Pri tem so nekateri uporabljali gel s testosteronom in drugi ne. Glavni merili učinkovitosti sta bili količina nastale sperme in raven testosterona.
Swedish: CHMP:s avslag bekräftades efter omprövning.
Slovenian: Zavrnitev odbora CHMP je bila po ponovnem pregledu potrjena.
Swedish: Metoderna för att jämföra huvudstudiernas resultat med historiska data var inte tillräckliga för att visa att läkemedlet var effektivt.
Slovenian: Metode za primerjavo rezultatov glavne študije s preteklimi podatki niso bile zadovoljive za dokazovanje, da je bilo zdravilo učinkovito.
Swedish: Om du deltar i en klinisk prövning och vill få mer information om din behandling kan du kontakta den läkare som behandlar dig i prövningen.
Slovenian: Če ste vključeni v klinično preskušanje in potrebujete več informacij o zdravljenju, se obrnite na zdravnika, ki vam je predpisal zdravljenje.
Swedish: Företaget jämförde också resultaten från dessa studier med dem från flera olika historiska data.
Slovenian: Družba je rezultate teh študij primerjala tudi z rezultati iz izbora preteklih podatkov.
Swedish: Avslag på ansökan om godkännande för försäljning av Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
Slovenian: Zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
Swedish: Avslag på ansökan om godkännande för försäljning av Exondys (eteplirsen)
Slovenian: Zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom Exondys (eteplirsen)
Swedish: Företaget som ansökte om godkännande för försäljning, AVI Biopharma International Ltd, begärde en förnyad prövning av CHMP:s ställningstagande den 1 juni 2018.
Slovenian: Družba, ki je vložila vlogo za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom, AVI Biopharma International Ltd, je 1. junija 2018 zahtevala ponoven pregled mnenja odbora CHMP.
Swedish: Detta förkortade protein förväntas verka på ett liknande sätt som normalt dystrofin, och hjälpa kroppen ersätta bristen på dystrofin, och på så sätt lindra symtomen på DMD.
Slovenian: Ta krajša oblika beljakovine naj bi delovala podobno kot običajni distrofin, tako da telesu pomaga nadomestiti pomanjkanje distrofina, in s tem lajšala simptome DMD.
Swedish: Patienter med DMD producerar inte ett protein som kallas dystrofin.
Slovenian: Bolniki z DMD ne proizvajajo beljakovine, imenovane distrofin.
Swedish: Efter att ha övervägt grunderna för begäran omprövade CHMP ställningstagandet och den 20 september 2018 bekräftade CHMP avslaget på ansökan om godkännande för försäljning.
Slovenian: Po proučitvi razlogov za to zahtevo je odbor CHMP ponovno pregledal mnenje in 20. septembra 2018 potrdil zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet.
Swedish: Vad skulle Exondys användas för?
Slovenian: Za kaj naj bi se zdravilo Exondys uporabljalo?
Swedish: Företaget informerade CHMP om att återkallandet inte får några följder för patienter som för närvarande deltar i kliniska prövningar med Exondys.
Slovenian: Družba je obvestila odbor CHMP, da zavrnitev nima nobenih posledic za bolnike, ki trenutno sodelujejo v kliničnih preskušanjih zdravila Exondys.
Swedish: Det viktigaste effektmåttet var förändringen av den sträcka patienten gick under ett 6 minuters gångtest efter 24 veckor.
Slovenian: Glavno merilo učinkovitosti je bila sprememba razdalje, ki jo je bolnik po 24 tednih zdravljenja lahko prehodil v šestih minutah.
Swedish: CHMP hyste betänkligheter om att huvudstudien, i vilken endast 12 patienter ingick, inte jämförde Exondys med placebo bortom 24 veckor, där det inte fanns någon meningsfull skillnad mellan Exondys och placebo i 6-minuters gångsträckan.
Slovenian: Odbor CHMP je izrazil zadržek, da v glavni študiji, v katero je bilo vključenih samo 12 bolnikov, zdravila Exondys niso primerjali s placebom dlje kot 24 tednov in da v njej niso opazili pomembne razlike glede prehojene razdalje v šestih minutah med bolniki, ki so prejemali zdravilo Exondys oziroma placebo.
Swedish: Därför ansåg CHMP att nytta-riskförhållandet för Exondys vid behandling av DMD inte kunde fastställas och rekommenderade att ansökan om godkännande för försäljning skulle avslås.
Slovenian: Zato je zaključil, da razmerja med koristmi in tveganji zdravila Exondys za zdravljenje DMD ni mogoče določiti, in priporočil zavrnitev vloge za izdajo dovoljenja za promet z zdravilom.
Swedish: Den 31 maj 2018 antog kommittén för humanläkemedel (CHMP) ett negativt ställningstagande med rekommendationen att avslå ansökan om godkännande för försäljning av läkemedlet Exondys, som var avsett för behandling av Duchennes muskeldystrofi.
Slovenian: Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je v svojem negativnem mnenju z dne 31. maja 2018 priporočil zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom Exondys, namenjenim zdravljenju Duchennove mišične distrofije.
Swedish: Den 3 december 2008 klassificerades Exondys som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) för behandling av DMD.
Slovenian: Zdravilo Exondys je bilo 3. decembra 2008 določeno kot „zdravilo sirota" (zdravilo za zdravljenje redkih boleznih) za zdravljenje DMD.
Swedish: Läkemedlet gör det möjligt att hoppa över ("skip") exon 51 och på så sätt främja produktionen av en förkortad form av dystrofin.
Slovenian: Zdravilo omogoči preskok eksona 51 in tako spodbudi proizvodnjo krajše oblike distrofina.
Swedish: Kommittén fann att ytterligare data behövdes för att visa att de mycket små mängderna förkortat dystrofin som produceras genom behandlingen med Exondys ger en långvarig nytta av relevans för patienten.
Slovenian: Odbor je menil, da so potrebni nadaljnji podatki, ki bi pokazali, da bolniku trajne koristi prinesejo prav majhne količine krajše oblike distrofina, ki so proizvedene kot rezultat zdravljenja z zdravilom Exondys.
Swedish: Företaget lämnade in resultaten från två huvudstudier på 12 pojkar i åldern 7-13 år med DMD som hade en genetisk mutation som kunde behandlas genom "exon 51 skipping".
Slovenian: Družba je predložila rezultate dveh glavnih študij, v kateri je bilo vključenih 12 dečkov z DMD, ki so bili stari med 7 in 13 let in so imeli genetsko mutacijo, ki je omogočala preskakovanje eksona 51.
Swedish: I den första studien jämfördes Exondys med placebo (en overksam behandling) under de första 24 veckorna, och sedan behandlades alla patienter med Exondys.
Slovenian: V prvi študiji so zdravilo Exondys primerjali s placebom (zdravilom brez učinkovine) prvih 24 tednov, nato pa so vse bolnike zdravili z zdravilom Exondys.
Swedish: Exondys skulle användas för behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD) hos patienter från 4 års ålder som har en mutation (förändring) i DMD-genen som möjliggör behandling genom "exon 51 skipping".
Slovenian: Zdravilo Exondys naj bi se uporabljalo za zdravljenje Duchennove mišične distrofije (DMD) pri bolnikih, starejših od štirih let, z mutacijo (spremembo) v genu za DMD, ki omogoča zdravljenje s „tehnologijo preskakovanja eksona 51".
Swedish: Exondys är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen eteplirsen.
Slovenian: Zdravilo Exondys vsebuje učinkovino eteplirsen.
Swedish: Detta betyder att patienternas DMD-gen kan skapa en fungerande form av dystrofinproteinet när en del av den gen som kallas exon 51 inte används.
Slovenian: To pomeni, da lahko bolnikov gen za DMD izdela delovno obliko beljakovine distrofin, ko del gena, imenovanega ekson 51, ni v rabi.
Swedish: Vad är Exondys?
Slovenian: Kaj je zdravilo Exondys?
Swedish: Det skulle finnas som ett koncentrat till infusionsvätska, lösning för infusion (dropp) i en ven.
Slovenian: Na voljo naj bi bilo v obliki koncentrata za pripravo raztopine za infundiranje (kapalne infuzije) v veno.
Swedish: I den andra studien, som var en utvidgning av den första, ingick samma patienter som alla behandlades med Exondys under 4 ytterligare år.
Slovenian: Druga študija je bila podaljšek prve in je vključevala iste bolnike, ki so bili z zdravilom Exondys zdravljeni nadaljnja štiri leta.
Swedish: Vad var det som främst fick CHMP att rekommendera avslag av ansökan?
Slovenian: Kateri so bili glavni zadržki, zaradi katerih je odbor CHMP predlagal zavrnitev vloge za pridobitev dovoljenja za promet?
Swedish: Hur verkar Exondys?
Slovenian: Kako zdravilo Exondys deluje?
Swedish: Företaget begärde förnyad prövning av det ursprungliga ställningstagandet.
Slovenian: Družba je zahtevala ponovno proučitev prvotnega mnenja.
Swedish: Vilka följder får avslaget för patienter som deltar i kliniska prövningar?
Slovenian: Kakšne so posledice umika vloge za bolnike, ki sodelujejo v kliničnih preskušanjih?