FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: A total of 67 patients have been treated and 50 (74%) patients remain on treatment, made up of 38 (76%) patients in the treatment-naïve group, 9 (18%) in the APPROACH-volanesorsen group and 3 (6%) in the CS16-volanesorsen group.
Norwegian Bokmål: Tilsammen 67 pasienter har vært behandlet og 50 (74 %) pasienter forblir i behandlingsgruppen, sammensatt av 38 (76 %) pasienter i den behandlingsnaive gruppen, 9 (18 %) i APPROACH-volanesorsen-gruppen samt 3 (6 %) i CS16-volanesorsengruppen.
English: • Whenever the risk management system is modified, especially as the result of new information being received that may lead to a significant change to the benefit/risk profile or as the result of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached.
Norwegian Bokmål: o På forespørsel fra Det europeiske legemiddelkontoret (The European Medicines Agency); o Når risikohåndteringssystemet er modifisert, spesielt som resultat av at det fremkommer ny informasjon som kan lede til en betydelig endring i nytte/risiko profilen eller som resultat av at en viktig milepel (legemiddelovervåkning eller risikominimering) er nådd.
English: Waylivra contains the active substance volanesorsen, which helps to treat a condition called familial chylomicronemia syndrome (FCS).
Norwegian Bokmål: Waylivra inneholder virkestoffet volanesorsen, som bidrar til å behandle en tilstand som kalles familiært kylomikronemisyndrom (FCS).
English: A population pharmacokinetic analysis suggests that mild and moderate renal impairment has no clinically relevant effect on the systemic exposure of volanesorsen.
Norwegian Bokmål: En populasjonsfarmakokinetisk analyse synes å tyde på at lett og moderat nedsatt nyrefunksjon ikke har noen klinisk relevant effekt på systemisk eksponering for volanesorsen.
English: Injection site reactions defined as any local cutaneous reaction at the injection site persisting more than 2 days occurred in 82% of volanesorsen-treated patients in the APPROACH study and its openlabel extension (CS7).
Norwegian Bokmål: Reaksjoner på injeksjonsstedet, definert som lokale hudreaksjoner på injeksjonsstedet som vedvarte mer enn 2 dager forekom hos 82 % av volanesorsen-behandlede pasienter i APPROACH-studien og den åpne forlengelsesstudien (CS7).
English: Percent Change from Baseline in Fasting Triglycerides: Subset of Patients with Non-Missing Endpoints, Full Analysis Set
Norwegian Bokmål: Prosentvis endring fra Baseline for fastende triglycerider: Undergruppe av pasienter med ikke-manglende endepunkter, FAS (full analysis set)
English: After 6 months of treatment with volanesorsen, increase of dose frequency to 285 mg weekly should be considered if response has been inadequate in terms of serum triglyceride reduction as evaluated by the supervising experienced specialist and in the condition that platelet counts are in the normal range.
Norwegian Bokmål: Etter 6 måneder med behandling med volanesorsen bør det vurderes å øke doseringshyppigheten til 285 mg i uken hvis responsen ikke har vært tilfredsstillende når det gjelder reduksjon av triglycerider i serum slik dette er vurdert av en tilsynshavende erfaren spesialist og under betingelse av at blodplatetallene ligger i normalområdet.
English: The recommended starting dose is 285 mg in 1.5 ml injected subcutaneously once weekly for 3 months.
Norwegian Bokmål: Anbefalt startdose er 285 mg i 1,5 ml injisert subkutant en gang i uken i 3 måneder.
English: Recommendations for adjustments to monitoring frequency and dosing are specified in Table 1 (see section 4.2).
Norwegian Bokmål: Anbefalinger om justering av overvåkingshyppighet og dosering er spesifisert i tabell 1 (se pkt.
English: Thighs - Front, middle area as shown (Figure E).
Norwegian Bokmål: Lårene - Foran, det midtre området som vist (figur E).
English: At a drug concentration 4.1 times the peak drug plasma concentrations (Cmax) of the maximum recommended dose (285 mg subcutaneous injection), volanesorsen did not prolong the heart-rate corrected QT (QTc) interval.
Norwegian Bokmål: Ved en legemiddelkonsentrasjon som var 4,1 ganger høyere enn den største plasmakonsentrasjonen (Cmax) etter den maksimale anbefalte dosen (285 mg subkutan injeksjon), forlenget ikke volanesorsen det pulskorrigerte QT (QTc)-intervallet.
English: Pause treatment for ≥4 weeks and resume treatment after platelet levels ≥ 100 x 109/L
Norwegian Bokmål: Behandlingspause i ≥ 4 uker, gjenoppta behandlingen når blodplatenivåene ≥ 100 x 109/l
English: Do not use the pre-filled syringe if the liquid is cloudy or has floating particles.
Norwegian Bokmål: Ikke bruk den ferdigfylte sprøyten hvis væsken er grumsete eller har frittflytende partikler.
English: Based on the population pharmacokinetic analysis, age, body weight, sex, or race has no clinically relevant effect on volanesorsen exposure.
Norwegian Bokmål: Basert på den populasjonsfarmakokinetiske analysen har ikke alder, kroppsvekt, kjønn eller etnisitet noen klinisk relevante effekter på eksponering for volanesorsen.
English: % change from Baseline in APPROACH n
Norwegian Bokmål: % endring fra baseline i APPROACH n
English: b The denominator for percentage calculation was the total number of patients in FAS with baseline fasting triglyceride ≥ 750 mg/dL (or 8.5 mmol/L) in each treatment group.
Norwegian Bokmål: b Nevneren for den prosentvise beregningen var det totale antall pasienter i FAS med fastende triglyserider ved baseline ≥ 750 mg/dl (eller 8,5 mmol/l) i hver behandlingsgruppe.
English: Other medicines and Waylivra
Norwegian Bokmål: Andre legemidler og Waylivra
English: Do not try to remove the air bubble before injecting.
Norwegian Bokmål: Ikke forsøk å fjerne luftboblen før du setter injeksjonen.
English: Antithrombotic agents and medicinal products that may lower platelet count It is not known whether the risk of bleeding is increased by concomitant use of volanesorsen and antithrombotic agents or medicinal products that may lower platelet count or affect platelet function.
Norwegian Bokmål: Antitrombotiske midler og legemidler som kan redusere blodplatetallet Det er ikke kjent hvorvidt risikoen for blødninger øker ved samtidig bruk av volanesorsen og antitrombotiske midler eller legemidler som kan redusere blodplatetallet eller påvirke funksjonen til blodplatene.
English: There is limited clinical data for patients aged 65 and over (see sections 5.1 and 5.2).
Norwegian Bokmål: Det foreligger begrensede data for pasienter i alderen 65 år og over (se pkt.
English: It is available as either a carton containing 1 pre-filled syringe, or as a multipack of 4 (4 packs of 1-pack cartons) pre-filled syringes.
Norwegian Bokmål: Det er tilgjengelig som enten en kartong som inneholder 1 ferdigfylt sprøyte, eller som en flerpakning med 4 (4 pakninger med 1-pakningskartonger) ferdigfylte sprøyter.
English: The APPROACH study is a randomised, double-blind placebo-controlled 52-week multicentre clinical study in 66 patients with FCS, evaluating volanesorsen 285 mg administered as a subcutaneous injection (33 treated with volanesorsen, 33 with placebo).
Norwegian Bokmål: APPROACH-studien er en randomisert, dobbelt-blind placebo-kontrollert klinisk multisenterstudie over 52 uker hos 66 pasienter med FCS, som evaluerte behandling med volanesorsen 285 mg administrert som subkutan injeksjon (33 behandlet med volanesorsen, 33 med placebo).
English: In vitro studies show that volanesorsen is not a substrate or inhibitor of P-glycoprotein (P-gp), breast cancer resistance protein (BCRP), organic anion transporting polypeptides (OATP1B1, OATP1B3), bile salt export pump (BSEP), organic cation transporters (OCT1, OCT2), or organic anion transporters (OAT1, OAT3).
Norwegian Bokmål: In vitro-studier viser at volanesorsen ikke er et substrat eller en hemmer av P-glykoprotein (P-gp), brystkreft resistensprotein (BCRP), organiske aniontransporterende polypeptider (OATP1B1, OATP1B3), gallesalt eksportpumpe (BSEP), organiske kationtransportører (OCT1, OCT2) eller organiske aniontransportører (OAT1, OAT3).
English: SPECIFIC OBLIGATION TO COMPLETE POST-AUTHORISATION MEASURES FOR THE CONDITIONAL MARKETING AUTHORISATION
Norwegian Bokmål: SÆRLIGE FORPLIKTELSER TIL Å GJENNOMFØRE TILTAK ETTER MARKEDSFØRINGEN FOR DEN BETINGEDE MARKEDSFØRINGSTILLATELSEN
English: No evidence of altered safety profile or clinical response was associated with presence of anti-drug antibodies; however this is based on the limited long-term data (see section 4.4).
Norwegian Bokmål: Ingen evidens for en endret sikkerhetsprofil eller klinisk respons ble satt i sammenheng med forekomst av antistoffer mot legemidlet, dette er likevel basert på begrensede langtidsdata (se pkt.
English: Platelet monitoring and dose adjustments
Norwegian Bokmål: Overvåking av blodplatetall og justering av dosen
English: Decreased platelet counts were also observed in rodent repeated dose studies.
Norwegian Bokmål: Reduserte blodplatetall ble også observert i studier av gjentatt dosering på gnagere.
English: Sodium hydroxide (for pH adjustment) Hydrochloric acid (for pH adjustment) Water for injections.
Norwegian Bokmål: Natriumhydroksid (for justering av pH) Saltsyre (for justering av pH) Vann til injeksjonsvæsker.
English: Month 6
Norwegian Bokmål: Måned 12
English: Hepatic impairment The pharmacokinetics of volanesorsen in patients with hepatic impairment is unknown.
Norwegian Bokmål: Nedsatt leverfunksjon Farmakokinetikken til volanesorsen hos pasienter med nedsatt leverfunksjon er ikke kjent.
English: Dose (285 mg prefilled syringe)
Norwegian Bokmål: Dose (285 mg forhåndsfylt sprøyte)
English: An alternative dosing regimen of 285 mg volanesorsen every two weeks results in a Ctrough,ss of approximately 58.0 ng/ml with Cmax and AUC similar compared to the once weekly dosing regimen.
Norwegian Bokmål: Et alternativt doseregime på 285 mg volanesorsen hver annen uke gir en Ctrough,ss på omkring 58,0 ng/ml med Cmax og AUC tilsvarende sammenlignet med et regime med dosering en gang om uken.
English: Out of the 50 patients still on treatment, 8 have had a dose pause, 8 have had a dose adjustment and 29 have had both a dose pause and a dose adjustment.
Norwegian Bokmål: Blant de 50 som fortsatt var i behandling, hadde 8 en behandlingspause og 8 hadde dosejustering og 29 hadde både en behandlingspause og dosejustering.
English: Following a dose of 285 mg once weekly in patients with FCS, the estimated geometric mean (coefficient of variation % of geometric mean) steady-state Cmax is 8.92 µg/ml (35%), AUC0-168h is 136 µg*h/ml (38%), and Ctrough is 127 ng/ml (58%) in patients who remain negative for anti-drug antibody.
Norwegian Bokmål: Etter en dose på 285 mg en gang om uken til pasienter med FCS, vil det estimerte geometriske gjennomsnitt (koeffisienten av den prosentvise variasjon av det geometriske gjennomsnitt) steady-state Cmax være 8,92 µg/ml (35 %), AUC0-168h vil være 136 µg*t/ml (38 %), og Ctrough vil være 127 ng/ml (58 %) hos pasienter som fortsatt er negative for antilegemiddel-antistoff.
English: Remove the needle from the injection site by pulling out at the same angle it was inserted (Figure M).
Norwegian Bokmål: Ta nålen ut fra injeksjonsstedet ved å trekke den ut i samme vinkel som den ble satt inn (figur M).
English: Out of the 13, 5 had a dose pause, 5 had a dose adjustment and 3 had both a dose pause and dose adjustment.
Norwegian Bokmål: Blant de 13, hadde 5 en behandlingspause, 5 hadde en dosejustering og 3 hadde både en behandlingspause og dosejustering.
English: Do not take out of the packaging or remove the needle cap until you are ready to inject.
Norwegian Bokmål: Skal ikke tas ut av pakningen og nålehetten skal ikke tas av før du er klar til å sette injeksjonen.
English: Difference= LS Mean of [volanesorsen % Change - Placebo % Change] (ANCOVA model) p-value from ANCOVA model < 0.0001 at Month 3 (primary efficacy endpoint), Month 6 and Month 12 Additional efficacy results for changes in triglyceride are presented in Table 5.
Norwegian Bokmål: Differanse = LS gjennomsnitt for [volanesorsen %-endring - placebo %-endring] (ANCOVA-modellen) p-verdi fra ANCOVA-modellen < 0,0001 ved måned 3 (primært effektendepunkt), måned 6 og måned 12 Ytterligere effektresultater for endringer i triglyserider vises i tabell 5.
English: Date of first removal from fridge:
Norwegian Bokmål: Dato for første gang det tas ut av kjøleskap:
English: Contents of the pack and other information What Waylivra contains
Norwegian Bokmål: Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon Sammensetning av Waylivra
English: Contusion (3, 3%)
Norwegian Bokmål: Kontusjon (3, 3 %)
English: How to store Waylivra 6.
Norwegian Bokmål: Hvordan du oppbevarer Waylivra 6.
English: In the APPROACH study, the numerical incidence of pancreatitis in patients treated with volanesorsen was lower compared with placebo (3 patients 4 events in 33 placebo patients vs 1 patient 1 event in 33 volanesorsen patients).
Norwegian Bokmål: I APPROACH-studien var numerisk insidens av pankreatitt i pasienter som var behandlet med volanesorsen lavere sammenlignet med placebo (3 pasienter 4 hendelser blant 33 placebopasienter vs. 1 pasient 1 hendelse blant 33 volanesorsenpasienter).
English: Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing frequency.
Norwegian Bokmål: Innenfor hver frekvensgruppering er bivirkningene presentert etter synkende alvorlighetsgrad.
English: No starting dose adjustment is necessary in patients with mild to moderate renal impairment.
Norwegian Bokmål: Det er ikke nødvendig å justere oppstartsdosen for pasienter med lett til moderat nedsatt nyrefunksjon.
English: Waylivra is an injection given under the skin with a single-use, disposable, pre-filled syringe.
Norwegian Bokmål: Waylivra er en injeksjon som gis under huden med en ferdigfylt sprøyte til engangsbruk.
English: If you see blood where you've injected, press the site lightly with the sterile cotton ball or gauze and bandage if needed (Figure O).
Norwegian Bokmål: Hvis du ser det er blod der hvor du har satt injeksjonen, kan du trykke lett mot stedet med en steril bomullsdott eller gasbind eller forbinding ved behov (figur O).
English: Triglycerides Total Cholesterol
Norwegian Bokmål: Total kolesterol
English: Waylivra can be stored at room temperature (8 °C-30 °C), in the outer carton to protect from light, for up to 6 weeks.
Norwegian Bokmål: Waylivra kan oppbevares ved romtemperatur (8 °C-30 °C), i ytterkartongen for å beskytte den mot lys, i opptil 6 uker.
English: Non-HDL-C
Norwegian Bokmål: Ikke-HDL-C
English: If it is not used within 6 weeks after first removing from the refrigerator, the medicine should be discarded.
Norwegian Bokmål: Hvis det ikke brukes i løpet av 6 uker etter at det første gang er tatt ut av kjøleskapet, skal legemidlet kastes.
English: Before starting this medicine, you should be on a diet designed to help lower triglyceride levels in your blood.
Norwegian Bokmål: Før du begynner å ta dette legemidlet, bør du stå på et kosthold som er utformet for å hjelpe deg med å holde nivået av triglyserider i blodet lavt.
English: Allow the injection to reach to room temperature
Norwegian Bokmål: La injeksjonen nå romtemperatur
English: In the volanesorsen group, of the 7 patients who had 24 adjudicated pancreatitis attacks in the prior 5 years, none of the patients experienced a pancreatitis attack during the 52 week treatment period.
Norwegian Bokmål: I volanesorsen-gruppen var det blant de 7 pasientene som hadde bekreftede pankreatittanfall i de siste 5 årene, ingen som opplevde pankreatittanfall i løpet av den 52 uker lange behandlingsperioden.
English: The frequency of adverse reactions is defined using the following convention: very common (≥1/10); common (≥1/100 to <1/10); uncommon (≥1/1,000 to <1/100); rare (≥1/10,000 to <1/1,000); very rare
Norwegian Bokmål: vanlige (≥ 1/100 til < 1/10), mindre vanlige (≥1/1 000 til < 1/100), sjeldne (≥ 1/10 000 til < 1/1 000),
English: Volanesorsen is an antisense oligonucleotide designed to inhibit the formation of apoC-III, a protein that is recognised to regulate both triglyceride metabolism and hepatic clearance of chylomicrons and other triglyceride-rich lipoproteins.
Norwegian Bokmål: Volanesorsen er et antisense-oligonukleotid som er utformet for å hemme dannelsen av apoC-III, et protein som er vist å regulere både triglyseridmetabolismen og clearance i leveren av kylomikroner og andre triglyseridrike lipoproteiner.
English: Treatment should not be initiated in patients with thrombocytopenia (platelet count <140 x 109/L).
Norwegian Bokmål: Behandling bør ikke initieres hos pasienter med trombocytopeni (blodplatetall < 140 x 109/l).
English: Using your free hand, pinch the skin around the injection site (Figure I).
Norwegian Bokmål: Bruk den ledige hånden til å klype huden forsiktig sammen rundt injeksjonsstedet (figur I).
English: Always keep your sharps container away from children and pets.
Norwegian Bokmål: Beholderen for skarpe gjenstander skal alltid oppbevares utilgjengelig for barn og kjæledyr.
English: If not noticed within 48 hours, then the missed dose should be skipped and the next planned injection given.
Norwegian Bokmål: Hvis det ikke legges merke til innen 48 timer, skal den glemte dosen hoppes over og neste planlagte injeksjon skal gis.
English: Waylivra is very commonly associated with reductions in platelet count in patients with FCS, which may result in thrombocytopenia (see section 4.8).
Norwegian Bokmål: Waylivra blir svært ofte forbundet med reduksjoner i blodplatetall hos pasienter med FCS, som kan føre til trombocytopeni (se pkt.
English: Table 4: Mean Change from Baseline in Fasting Triglycerides in the Phase 3 PlaceboControlled Study in Patients with FCS at Month 3 (APPROACH)
Norwegian Bokmål: Tabell 4: Gjennomsnittlig endring fra baseline i fastende triglyserider i en fase III placebokontrollert studie hos pasienter med FCS ved måned 3 (APPROACH)
English: Keep the syringe in the outer carton in order to protect from light.
Norwegian Bokmål: Oppbevar sprøyten i ytterkartongen for å beskytte mot lys.
English: The medicine should be clear to slightly yellow in color.
Norwegian Bokmål: Legemidlet bør være klart eller lett gulaktig på farge.
English: Due to the poor oral bioavailability of this medicinal product, it is considered unlikely that these low milk concentrations would result in systemic exposure from nursing.
Norwegian Bokmål: På grunn av svært lav oral biotilgjengelighet av dette legemidlet, vurderes det som usannsynlig at disse lave konsentrasjonene i melk ville resultert i systemisk eksponering på grunn av diegiving.
English: Open-label extension study in patients with FCS
Norwegian Bokmål: Åpen forlengelsesstudie hos pasienter med FCS
English: Single-dose, Type I glass pre-filled syringe with a siliconised chlorobutyl rubber stopper and staked needle with shield, filled to deliver 1.5 ml of solution.
Norwegian Bokmål: Ferdigfylt sprøyte til engangsbruk av type I-glass med silikonisert propp i klorbutylgummi og fast kanyle med skjold, fylt slik at det skal avgi 1,5 ml oppløsning
English: Waylivra can be kept at room temperature (up to 30 °C) in the original carton for up to 6 weeks after removing from the refrigerator.
Norwegian Bokmål: Waylivra kan oppbevares ved romtemperatur (opptil 30 °C) i originalkartongen i opptil 6 uker etter at det er tatt ut av kjøleskapet.
English: Non-interventional PASS: the applicant should conduct and submit the results of a study based on a Registry in order to evaluate the safety of Waylivra on thrombocytopenia and bleeding(including incidence rate, severity and outcomes) in FCS patients according to the dose recommendation and dose algorithm and investigate adherence with platelet monitoring and dose adjustment requirements.
Norwegian Bokmål: Ikke-intervensjons-PASS: Søkeren bør gjennomføre og sende inn resultatene av studie basert på registeret for å evaluere sikkerhet for Waylivra når det gjelder trombocytopeni og blødning (deriblant forekomstrate, alvorlighetsgrad og utfall) hos FCS-pasienter i følge doseanbefalingen og dosealgoritmen og undersøke etterlevelse av kravene til overvåking av blodplatetall og dosejusteringer.
English: During this time this medicine may be kept at either room temperature or put back into the refrigerator, as needed.
Norwegian Bokmål: I løpet av denne tiden kan legemidlet oppbevares enten ved romtemperatur eller settes tilbake i kjøleskapet, etter behov.
English: It is filled to deliver 1.5 ml of solution upon full depression of the syringe's plunger.
Norwegian Bokmål: Den er fylt opp slik at den avgir 1,5 ml oppløsning ved fullstendig inntrykking av stempelet i sprøyten.
English: +92 (-301, +486) mg/dL +1 (-3, +5) mmol/L
Norwegian Bokmål: +92 (-301, +486) mg/dl +1 (-3, +5) mmol/l mg/dl -19 (-24, -15) mmol/l mg/dl -20 (-26, -15) mmol/l
English: • The Guide for healthcare professionals shall contain the following key elements:
Norwegian Bokmål: Veilederen for pasienter/omsorgspersoner skal inneholde følgende nøkkelelementer:
English: CS16-volanesorsen (Index Study Baselinea, N=3)
Norwegian Bokmål: CS16-volanesorsen (Baseline for Indekseringsstudiena, N = 3)
English: If the solution is cloudy or contains visible particulate matter, the contents must not be injected and the medicinal product should be returned to the pharmacy.
Norwegian Bokmål: Hvis oppløsningen er grumsete eller inneholder synlige partikler, skal innholdet ikke injiseres og legemidlet må leveres tilbake til apoteket.
English: At the primary efficacy endpoint, the treatment difference between volanesorsen and placebo in mean fasting triglyceride percent change was -94% (95% CI: -122% -67%; p˂0.0001, with a decrease of77% from baseline (95% CI: -97, -56) in patients receiving volanesorsen and an increase of 18% from baseline (95% CI: -4, 39) in patients receiving placebo (Table 4).
Norwegian Bokmål: Ved det primære endepunktet var behandlingsdifferensen mellom volanesorsen og placebo for gjennomsnittlige fastende triglyserider prosentvis endring på -94 % (95 % KI: -122 %, -67 %; p˂0,0001), med en reduksjon på -77 % fra baseline (95 % KI: -97, -56) hos pasienter som fikk volanesorsen og en økning på 18 % fra baseline (95 % KI: -4, 39) hos pasienter som fikk placebo (Tabell 4).
English: Open the carton and remove the syringe by grasping the syringe barrel and pulling it straight out (Figure C).
Norwegian Bokmål: Åpne kartongen og ta ut sprøyten ved å ta tak i sprøytesylinderen og trekke den rett opp (figur C).
English: The percent change in fasting TG from Index Study Baseline to Open-label Month 6 and Month 12 for the APPROACH-volanesorsen patients was -54.8% and -35.1%, respectively.
Norwegian Bokmål: Prosentvis endring i fastende TG fra baseline i Indekseringsstudien til den åpne måned 6 og måned 12 for volanesorsenpasienter i APPROACH var henholdsvis -54,8 % og -35.1 %.
English: Dose and time-dependent reductions in platelet counts were observed in Cynomolgus monkey repeated dose studies.
Norwegian Bokmål: Det ble observert dose- og tidsavhengige reduksjoner i blodplatetall ved studier av gjentatt dosering hos Cynomolgus-aper.
English: Observed Value change from Baseline in CS7 n
Norwegian Bokmål: Observert verdi endring fra Baseline i CS7 n
English: In the pivotal Phase 3 study in patients with FCS (the APPROACH study), confirmed reductions in platelet counts to below normal (140 x 109/L) were observed in 75% of FCS patients treated with volanesorsen and 24% of placebo patients; confirmed reductions to below 100 x 109/L were observed in 47% of patients treated with volanesorsen compared with no placebo patients.
Norwegian Bokmål: I den pivotale fase III-studien hos pasienter med FCS (APPROACH-studien) ble det observert bekreftede reduksjoner av blodplatetallene til under normalverdiene (140 x 109/l) hos 75 % av FCSpasientene som var behandlet med volanesorsen og hos 24 % av placebo-pasientene; bekreftede reduksjoner til under 100 x 109/l ble observert hos 47 % av pasientene som var behandlet med volanesorsen, sammenlignet med ingen av placebo-pasientene.