FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: The longer-term effects of antibody development on clinical outcomes have not been established.
Spanish: No se han establecido los efectos a largo plazo del desarrollo de anticuerpos sobre la evolución clínica.
English: The primary efficacy endpoint was a two-component composite score based on the sum of the ranks of the change from baseline to the end of the study in the distance walked during six minutes (6minute walk test or 6MWT) as a measure of endurance, and % predicted forced vital capacity (FVC) as a measure of pulmonary function.
Spanish: La variable primaria de eficacia consistió en una escala de puntuación compuesta de dos componentes, basada en la variación al final del estudio respecto al valor inicial, en la distancia recorrida durante seis minutos (prueba de caminata de seis minutos o C6m) como medida de la resistencia, y en la capacidad vital forzada (CVF) en % del valor teórico como medida de la función pulmonar.
English: 1.4 to 7.5 (n=27)
Spanish: 1,4 a 7,5 (n=27)
English: Liver volume normalised by Month 24 for 73% (52 out of 71) of patients with hepatomegaly at baseline.
Spanish: El volumen hepático se había normalizado al mes 24 para el 73% (52 de 71) de los pacientes con hepatomegalia al inicio.
English: Keeping a record
Spanish: Conservación de un registro
English: Idursulfase is secreted as a 525 amino acid glycoprotein and contains 8 N-linked glycosylation sites that are occupied by complex, hybrid, and high-mannose type oligosaccharide chains.
Spanish: La idursulfasa se secreta como una glicoproteína de 525 aminoácidos y contiene 8 sitios de N-glicosilación, ocupados por cadenas de polisacáridos complejos, híbridos y ricos en manosa.
English: Concentrate for solution for infusion 3 ml
Spanish: Concentrado para solución para perfusión 3 ml
English: This medicine will be given to you under the supervision of a doctor or nurse who is knowledgeable in the treatment of Hunter syndrome or other inherited metabolic disorders.
Spanish: Este medicamento se le administrará bajo la supervisión de un médico o enfermero con experiencia en el tratamiento del síndrome de Hunter u otros trastornos metabólicos hereditarios.
English: The most severe episode occurred in a patient with a febrile respiratory illness and was associated with hypoxia during the infusion, resulting in a short seizure.
Spanish: El episodio más grave ocurrió durante la perfusión en un paciente con una enfermedad respiratoria febril y con hipoxia asociada, lo que provocó una convulsión de corta duración.
English: At most time points tested, patients who were from the original TKT024 weekly treatment group improved their walking distance to a greater extent that patients in the other 2 treatment groups.
Spanish: En la mayoría de los puntos temporales evaluados, los pacientes provenientes del grupo de tratamiento semanal del estudio TKT024 original mejoraron la distancia de caminata en mayor medida que los pacientes en los otros dos grupos de tratamiento.
English: Available data in animals have shown excretion of idursulfase in milk (see section 5.3).
Spanish: Los datos disponibles en animales muestran que idursulfasa se excreta en la leche (ver sección 5.3).
English: Each vial contains 3 ml of concentrate for solution for infusion.
Spanish: Cada vial contiene 3 ml de concentrado para solución para perfusión.
English: % Change in spleen volume
Spanish: % variación en volumen de bazo
English: The safety and efficacy of Elaprase has been shown in three clinical studies: two randomised, placebo-controlled clinical studies (TKT008 and TKT024) in adults and children above the age of 5 years and one open-label, safety study (HGT-ELA-038) in children between the age of 16 months and 7.5 years.
Spanish: Se ha demostrado la seguridad y la eficacia de Elaprase en tres estudios clínicos: dos estudios clínicos aleatorizados y controlados con placebo (TKT008 y TKT024) en adultos y niños mayores de 5 años de edad, y un estudio abierto sobre seguridad (HGT-ELA-038), en niños de edades comprendidas entre 16 meses y 7,5 años.
English: In a post-hoc analysis of immunogenicity in studies TKT024 and TKT024EXT (see section 4.8), patients were shown to have either the mis-sense mutation or the frameshift / nonsense mutation.
Spanish: En un análisis post-hoc de inmunogenia en los estudios TKT024 y TKT024EXT (ver sección 4.8), los pacientes mostraron tener la mutación con cambio de sentido o bien la mutación sin sentido / del marco de lectura.
English: Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people) are:
Spanish: Efectos adversos muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas):
English: A total of 11 of 31 (36%) patients in the weekly treatment group versus 5 of 31 (16%) patients in the placebo group had an increase in FEV1 of at least 0.2 l at or before the end of the study, indicating a dose-related improvement in airway obstruction.
Spanish: En un total de 11 de los 31 (36%) pacientes en el grupo de tratamiento semanal, comparado con 5 de los 31 (16%) pacientes en el grupo del placebo, se observó un aumento del VEF1 de al menos 0,2 l al final del estudio o antes, lo que indica una mejora en la obstrucción de las vías aéreas relacionada con la dosis.
English: - The solution in the vials should not be used if it is discoloured or if particulate matter is present.
Spanish: - No se debe utilizar la solución de los viales si está decolorada o se observan partículas.
English: Typical organs where glycosaminoglycan accumulates are spleen, liver, lungs, heart, and connective tissue.
Spanish: Los órganos típicos en los que se acumula el glicosaminoglicano son el bazo, el hígado, los pulmones, el corazón y el tejido conectivo.
English: If you suffer from Hunter syndrome, a carbohydrate called glycosaminoglycan which is normally broken down by your body, is not broken down and slowly accumulates in various organs in your body.
Spanish: Cuando se sufre de síndrome de Hunter, un carbohidrato denominado glicosaminoglicano, que normalmente es metabolizado por el organismo, no se metaboliza y se va acumulando lentamente en diversas células del organismo.
English: 5 to 11 (n=11)
Spanish: 5 a 11 (n=11)
English: Of the 25 patients with abnormally large livers at baseline in the weekly treatment group, 80% (20 patients) had reductions in liver volume to within the normal range by the end of the study.
Spanish: De los 25 pacientes con hígados anormalmente grandes al inicio del tratamiento en el grupo de tratamiento semanal, el 80% (20 pacientes) presentó reducciones en el volumen hepático a valores dentro del rango normal al final del estudio.
English: Mannose-6-phosphate (M6P) residues on the oligosaccharide chains allow specific binding of the enzyme to the M6P receptors on the cell surface, leading to cellular internalization of the enzyme, targeting to intracellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAG.
Spanish: Los residuos de manosa6-fosfato (M6P) en las cadenas de polisacáridos permiten la unión específica de la enzima a los receptores de M6P en la superficie celular, lo que lleva a la internalización celular de la enzima, orientándola hacia los lisosomas intracelulares y en consecuencia hacia el catabolismo de los GAG acumulados.
English: Across 4 clinical studies (TKT008, TKT018, TKT024 and TKT024EXT), 53/107 patients (50%) developed anti-idursulfase IgG antibodies at some point.
Spanish: En los cuatro estudios clínicos (TKT008, TKT018, TKT024 y TKT024EXT), 53/107 pacientes (50%) desarrollaron anticuerpos IgG anti-idursulfasa en algún momento.
English: Spleen volume normalised by Months 12 and 24 for 9.7% of patients in the TKT024 Weekly group with splenomegaly.
Spanish: El volumen del bazo se había normalizado en los meses 12 y 24 para el 9,7% de los pacientes con esplenomegalia en el grupo de administración semanal en TKT024.
English: Idursulfase is a purified form of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase, produced in a human cell line providing a human glycosylation profile, which is analogous to the naturally occurring enzyme.
Spanish: La idursulfasa es una forma purificada de la enzima lisosomal iduronato-2-sulfatasa, producida en una línea de células humanas que proporciona un perfil de glicosilación humana, que es análoga a la enzima que se produce naturalmente.
English: Patients with complete deletion/large rearrangement genotype have a higher probability of developing infusion related adverse events (see section 4.4).
Spanish: Los pacientes con el genotipo de deleción completa/gran reordenamiento tienen una mayor probabilidad de presentar acontecimientos adversos relacionados con la perfusión (ver sección 4.4).
English: Gastrointestinal disorders Abdominal pain, nausea, diarrhoea, vomiting
Spanish: Trastornos gastrointestinales Dolor abdominal, náuseas, diarrea, vómitos
English: This was an open-label, multicenter, single-arm study of idursulfase infusions in male Hunter syndrome patients between the age of 16 months and 7.5 years.
Spanish: Se trató de un estudio abierto multicéntrico, de un solo brazo, de perfusiones de idursulfasa en pacientes con síndrome de Hunter, varones, de entre 16 meses y 7,5 años de edad.
English: Iduronate-2-sulfatase functions to catabolize the glycosaminoglycans (GAG) dermatan sulfate and heparan sulfate by cleavage of oligosaccharide-linked sulfate moieties.
Spanish: La iduronato-2-sulfatasa funciona para catabolizar los glicosaminoglicanos (GAG) dermatan sulfato y heparan sulfato por escisión de los grupos sulfatos ligados a los oligosacáridos.
English: Cyanosis, arrhythmia, tachycardia
Spanish: Cianosis, arritmia, taquicardia
English: No formal medicinal product interaction studies have been conducted with idursulfase.
Spanish: No se han realizado estudios formales de interacciones farmacológicas con idursulfasa.
English: Adverse reaction (preferred term)
Spanish: Reacción adversa (término preferido) Muy frecuentes Frecuentes
English: The solution should be inspected visually for particulate matter and discolouration prior to administration.
Spanish: Deberá comprobarse visualmente que la solución no contenga partículas ni presente decoloración antes de la administración.
English: Do not use Elaprase
Spanish: No use Elaprase
English: Treatment of Hunter syndrome patients with intravenous idursulfase provides exogenous enzyme for uptake into cellular lysosomes.
Spanish: El tratamiento de los pacientes con síndrome de Hunter mediante idursulfasa por vía intravenosa proporciona la enzima exógena para su captación en los lisosomas celulares.
English: Animal studies have shown excretion of idursulfase in breast milk.
Spanish: Los estudios en animales han mostrado excreción de idursulfasa en la leche materna.
English: Patients treated with idursulfase may develop infusion-related reactions (see section 4.8).
Spanish: Los pacientes tratados con idursulfasa pueden desarrollar reacciones asociadas con la perfusión (ver sección 4.8).
English: The active substance is idursulfase, which is a form of the human enzyme iduronate-2-sulfatase.
Spanish: El principio activo es la idursulfasa, que es una forma de la enzima humana iduronato-2-sulfatasa.
English: Study TKT024
Spanish: Estudio TKT024
English: Approximately half of the patients in the weekly treatment group (15 of 32; 47%) had left ventricular hypertrophy at baseline, defined as LVM index 103 g/m2.
Spanish: Aproximadamente la mitad de los pacientes en el grupo de tratamiento semanal (15 de 32; 47%) presentaban hipertrofia del ventrículo izquierdo al inicio del tratamiento, definida como un índice de MVI 103 g/m2.
English: It is recommended to deliver the total volume of the infusion using a 0.2 µm in line filter.
Spanish: Se recomienda administrar el volumen total de la perfusión utilizando un filtro en línea de 0,2 µm.
English: 6MWT (m)
Spanish: C6m (en m)
English: If you have experienced severe or potentially life-threatening allergic-type reactions to idursulfase or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and these cannot be controlled with appropriate medical treatment.
Spanish: - si ha tenido reacciones de tipo alérgico a la idursulfasa o a cualquiera de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6) de carácter grave o potencialmente mortal, y estas reacciones no pudieran ser controladas con el tratamiento médico adecuado.
English: Analyses of genotypes of patients in study HGT-ELA-038
Spanish: Análisis de los genotipos de los pacientes en el estudio HGT-ELA-038
English: How to use Elaprase
Spanish: Cómo usar Elaprase
English: In a 52-week, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study, 96 patients between the ages of 5 and 31 years received Elaprase 0.5 mg/kg every week (n=32) or 0.5 mg/kg every other week (n=32), or placebo (n=32).
Spanish: En un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 52 semanas de duración, 96 pacientes de entre 5 y 31 años de edad recibieron 0,5 mg/kg de Elaprase cada semana (n=32) o 0,5 mg/kg con una semana libre por medio (n=32), o placebo (n=32).
English: Infusion-related reactions were treated or ameliorated by slowing the infusion rate, interrupting the infusion, or by administration of medicinal products, such as antihistamines, antipyretics, low-dose corticosteroids (prednisone and methylprednisolone), or beta-agonist nebulisation.
Spanish: Las reacciones asociadas con la perfusión fueron tratadas o atenuadas reduciendo la velocidad de la perfusión, interrumpiendo la perfusión, o mediante la administración de medicamentos, como antihistamínicos, antipiréticos, corticosteroides en dosis bajas (prednisona y metilprednisolona) o nebulización con beta-agonistas.
English: Idursulfase is taken up by selective receptor-mediated mechanisms involving binding to mannose 6phosphate receptors.
Spanish: La idursulfasa es captada mediante mecanismos mediados por receptores selectivos, que implican la unión a receptores de manosa-6-fosfato.
English: Hunter syndrome is an X-linked disease caused by insufficient levels of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase.
Spanish: El síndrome de Hunter es una enfermedad vinculada al cromosoma X, causada por niveles insuficientes de la enzima lisosomal iduronato-2-sulfatasa.
English: Method of administration For instructions on dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6.
Spanish: Para consultar las instrucciones de dilución del medicamento antes de la administración, ver sección 6.6.
English: Severe or potentially life-threatening hypersensitivity is a contraindication to rechallenge, if hypersensitivity is not controllable (see section 4.3).
Spanish: La hipersensibilidad grave o potencialmente mortal es una contraindicación para la reintroducción del fármaco, si dicha hipersensibilidad fuera controlable (ver sección 4.3).
English: A clear to slightly opalescent, colourless solution.
Spanish: Solución incolora, de transparente a ligeramente opalescente.
English: The other ingredients are Polysorbate 20, sodium chloride, dibasic sodium phosphate, heptahydrate, monobasic sodium phosphate, monohydrate and water for injections.
Spanish: Los demás componentes son Polisorbato 20, cloruro de sodio, fosfato de sodio dibásico, heptahidratado, fosfato de sodio monobásico, monohidratado y agua para preparaciones inyectables.
English: 12 to 18 (n=8)
Spanish: 12 a 18 (n=8)
English: Patients with the complete deletion/large rearrangement genotype Paediatric patients with the complete deletion/large rearrangement genotype have a high probability of developing antibodies, including neutralizing antibodies, in response to exposure to idursulfase.
Spanish: Pacientes con genotipo de deleción completa/gran reordenamiento Los pacientes pediátricos con el genotipo de deleción completa/gran reordenamiento tienen una probabilidad elevada de desarrollar anticuerpos, incluidos anticuerpos neutralizantes, en respuesta a la exposición a idursulfasa.
English: These events did not recur with subsequent infusions using a slower infusion rate and administration of pre-infusion medicinal products, usually low-dose steroids, antihistamine, and beta-agonist nebulisation.
Spanish: No hubo recurrencia de estos episodios en las perfusiones subsiguientes, en las que se utilizó una menor velocidad de perfusión y la administración de medicamentos pre-perfusión, generalmente esteroides en dosis bajas, antihistamínicos y nebulización con beta-agonistas.
English: Statistically significant increases from treatment baseline in absolute FVC volume were seen at most visits for all treatment groups combined and for each of the prior TKT024 treatment groups.
Spanish: En la mayoría de las visitas se observaron aumentos estadísticamente significativos con respecto a los valores al inicio del tratamiento en el volumen de CVF absoluto, para todos los grupos de tratamiento y para cada uno de los grupos de tratamiento del estudio TKT024 anterior.
English: Patients with renal or hepatic impairment There is no clinical experience in patients with renal or hepatic insufficiency.
Spanish: Pacientes con insuficiencia renal o hepática No hay experiencia clínica en pacientes con insuficiencia renal o hepática (ver sección 5.2).
English: Store in a refrigerator (2C - 8C)
Spanish: Conservar en nevera (entre 2C y 8C)
English: Tachypnoea
Spanish: Taquipnea
English: Adverse reactions that were reported for the 32 patients treated with 0.5 mg/kg idursulfase weekly in the TKT024 phase II/III 52-week placebo-controlled study were almost all mild to moderate in severity.
Spanish: Las reacciones adversas notificadas en los 32 pacientes tratados con 0,5 mg/kg semanal de idursulfasa en el estudio TKT024 de fase II/III de 52 semanas controlado con placebo fueron en su mayoría de carácter leve a moderado.
English: • Rapid heartbeat, irregular heartbeat, bluish skin
Spanish: • Aceleración de los latidos del corazón, frecuencia cardiaca irregular, piel azulada
English: All patients with the complete deletion/large rearrangement genotype developed antibodies, and the majority of them (7/8) also tested positive for neutralizing antibodies on at least 3 consecutive occasions.
Spanish: Todos los pacientes con el genotipo de deleción total/gran reordenamiento desarrollaron anticuerpos, y la mayoría de ellos (7/8) además dio resultado positivo para anticuerpos neutralizantes en un mínimo de tres ocasiones consecutivas.
English: Among all patients, mean % predicted FVC was significantly increased at Month 16, although by Month 36, it was similar to the baseline.
Spanish: En todos los pacientes, la media de CVF en porcentaje del valor teórico tuvo un aumento significativo en el mes 16, si bien al mes 36 el valor era similar al de inicio.
English: The higher the urinary GAG levels at baseline, the greater the magnitude of decreases in urinary GAG with idursulfase treatment.
Spanish: A mayores niveles de GAG urinarios al inicio, mayor fue la magnitud de la disminución de los valores con el tratamiento con idursulfasa.
English: • Infusion-site swelling, swelling of the extremities, facial swelling
Spanish: • Inflamación en el sitio de administración, inflamación de las extremidades, inflamación facial
English: Each vial of Elaprase is intended for single use only and contains 6 mg of idursulfase in 3 ml of solution.
Spanish: Cada vial de Elaprase es para un único uso, y contiene 6 mg de idursulfasa en 3 ml de solución.
English: Patients with this genotype have a higher probability of developing infusion-related adverse events and tend to show a muted response as assessed by decrease in urinary output of glycosaminoglycans, liver size and spleen volume compared to patients with the missense genotype.
Spanish: Los pacientes con este genotipo tienen una mayor probabilidad de presentar acontecimientos adversos relacionados con la perfusión, y tienden a mostrar una respuesta amortiguada, en términos de disminución en la excreción urinaria de glicosaminoglicanos, tamaño del hígado y volumen del bazo, en comparación con los pacientes con el genotipo de mutación con cambio de sentido.
English: Common side effects (may affect up to 1 in 10 people) are:
Spanish: Efectos adversos frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas):
English: Fertility No effects on male fertility were seen in reproductive studies in male rats.
Spanish: En los estudios de reproducción llevados a cabo en ratas macho no se observaron efectos sobre la fertilidad.
English: No patient discontinued treatment due to an infusion reaction during clinical studies.
Spanish: Durante los estudios clínicos ninguno de los pacientes interrumpió el tratamiento a causa de una reacción a la perfusión.
English: At their final visit 21/31 patients in the TKT024 Weekly group, 24/32 in the TKT024 EOW group and 18/31 patients in the TKT024 placebo group had final normalised urine GAG levels that were below the upper limit of normal.
Spanish: En la visita final, 21/31 pacientes del grupo de administración semanal del estudio TKT024, 24/32 del grupo de administración cada 2 semanas en TKT024, y 18/31 pacientes del grupo de placebo en TKT024 presentaron niveles finales normalizados de GAG en orina por debajo del límite superior de normalidad.
English: Mean cardiac LVMI remained stable over 36 months of idursulfase treatment within each TKT024 treatment group.
Spanish: Los valores medios del IMVI permanecieron estables a lo largo de los 36 meses de tratamiento con idursulfasa, en cada uno de los grupos de tratamiento del estudio TKT024.
English: Among patients who were originally randomised to weekly idursulfase in TKT024, mean maximum improvement in distance walked during six minutes occurred at Month 20 and mean percent predicted FVC peaked at Month 16.
Spanish: En los pacientes que originalmente habían sido asignados para la administración semanal de idursulfasa en el estudio TKT024, la mejora promedio máxima en la distancia caminada en seis minutos se produjo en el mes 20, y la media de CVF en porcentaje de valor teórico alcanzó el valor máximo en el mes 16.
English: During the 53-week study, 67.9% (19 of 28) of patients had at least one blood sample that tested positive for anti-idursulfase antibodies, and 57.1% (16 of 28) tested positive for antibodies on at least three consecutive study visits.
Spanish: Durante el estudio de 53 semanas, el 67,9% (19 de 28) de los pacientes tuvo como mínimo una muestra de sangre con resultado positivo para anticuerpos anti- idursulfasa, y el 57,1% (16 de 28) dio resultado positivo para anticuerpos en un mínimo de tres visitas consecutivas del estudio.
English: Special care should be taken when administering an infusion in patients with severe underlying airway disease.
Spanish: Se debe tener especial precaución al perfundir a pacientes con enfermedad subyacente grave de las vías respiratorias.
English: Any unused product or waste material should be disposed of in accordance with local requirements.
Spanish: La eliminación del producto no utilizado y de todos los materiales que hayan estado en contacto con él, se realizará de acuerdo con las normativas locales.
English: Twenty-one percent (13/63) tested positive for neutralizing antibodies at least once and 13 % (8/63) tested positive for neutralizing antibodies on at least 3 consecutive study visits.
Spanish: Un 21% (13/63) dio resultado positivo para anticuerpos neutralizantes como mínimo una vez, y un 13% (8/63) dio resultado positivo para anticuerpos neutralizantes como mínimo en tres visitas consecutivas del estudio.
English: Fifty-four percent of patients tested positive for neutralizing antibodies at least once and half of the patients tested positive for neutralizing antibodies on at least three consecutive study visits.
Spanish: El 54% de los pacientes dio resultado positivo para anticuerpos neutralizantes como mínimo una vez, y la mitad de los pacientes dio resultado positivo para anticuerpos neutralizantes en un mínimo de tres visitas consecutivas del estudio.
English: The mean and percent changes from treatment baseline were greatest in the group of patients from the TKT024 study who had received the weekly dosing, across all time points.
Spanish: Los cambios medios y porcentuales con respecto a los valores iniciales del tratamiento fueron mayores en el grupo de pacientes del estudio TKT024 que había recibido administración semanal, en todos los puntos temporales.