FrancophonIA/ELRC3.0 huggingface dataset:
English: Posology was based upon analysis of differences in brain mass values for children less than 3 years of age.
Italian: La posologia è stata ricavata sulla base dell'analisi delle differenze nei valori di massa cerebrale per i bambini di età inferiore a 3 anni.
English: Pharmacotherapeutic group: other alimentary tract and metabolism products, enzymes, ATC code: A16AB17.
Italian: Categoria farmacoterapeutica: altri farmaci dell'apparato gastrointestinale e del metabolismo, enzimi, codice ATC: A16AB17.
English: Life-threatening allergic reactions are possible with Brineura.
Italian: È possibile che si verifichino reazioni allergiche potenzialmente fatali con Brineura.
English: Animal reproduction studies have not been conducted using Brineura.
Italian: Non sono stati condotti studi sulla riproduzione animale utilizzando Brineura.
English: 6.7 (first 4 doses) 10 (subsequent doses)
Italian: 6,7 (prime 4 dosi) 10 (dosi successive)
English: The intracerebroventricular access device must be implanted prior to the first infusion.
Italian: Il dispositivo di accesso intracerebroventricolare deve essere impiantato prima della prima infusione.
English: A total of 15 patients out of 23 (65%) had no overall decline in CLN2 score, irrespective of baseline score, and 2 of these 15 patients increased their score by one point during the treatment period.
Italian: In totale, 15 pazienti su 23 (65%) non hanno evidenziato un declino complessivo nel punteggio CLN2, a prescindere dal punteggio al basale, e 2 di questi 15 pazienti hanno aumentato il proprio punteggio di 1 punto durante il periodo di trattamento.
English: The doctor may decide on additional monitoring if it is needed.
Italian: Il medico può decidere di monitorare ulteriormente questi parametri, se necessario.
English: • Program the pump alarms to sound at the most sensitive settings for pressure, rate, and volume limits.
Italian: • Programmare gli allarmi della pompa sulle impostazioni di maggiore sensibilità per i limiti di pressione, velocità e volume.
English: Study 190-203 is an ongoing open label clinical study evaluating the safety and efficacy in patients from birth to 18 years of age.
Italian: Lo studio 190-203 è uno studio clinico in aperto, attualmente in corso che valuta la sicurezza e l'efficacia nei pazienti, dalla nascita ai 18 anni di età.
English: Patients who experienced moderate hypersensitivity adverse events were tested for drug-specific IgE and found to be negative.
Italian: I pazienti che hanno manifestato eventi avversi di ipersensibilità moderata sono stati sottoposti a test per le IgE farmaco-specifiche con risultati negativi.
English: Pre-treatment of patients with antihistamines with or without antipyretics is recommended 30 to 60 minutes prior to the start of infusion.
Italian: Si consiglia di sottoporre i pazienti a un trattamento a base di antistaminici con o senza antipiretici 3060 minuti prima dell'inizio dell'infusione.
English: There is limited experience in a few patients aged 2 years old.
Italian: È disponibile una limitata esperienza in alcuni pazienti di età 2 anni.
English: The activated proteolytic enzyme (rhTPP1) cleaves tripeptides from the N-terminus of the target protein with no known substrate specificity.
Italian: L'enzima proteolitico attivato (rhTPP1) divide i tripeptidi dalla coda N-terminale della proteina target senza specificità di substrato nota.
English: Withdraw 0.5 ml to 1 ml of CSF to check patency of the intracerebroventricular access device.
Italian: Prelevare da 0,5 ml a 1 ml di CSF per verificare la pervietà del dispositivo di accesso intracerebroventricolare.
English: Dispose of the infusion components, needles, unused solutions and other waste materials in accordance with local requirements.
Italian: Smaltire i componenti di infusione, gli aghi, le soluzioni inutilizzate e altri materiali di scarto secondo le normative locali.
English: Overall, 23 (96%) subjects who received cerliponase alfa experienced an event that mapped to the Convulsions Standardized MedDRA Query.
Italian: Complessivamente, 23 (96%) soggetti a cui è stato somministrato cerliponase alfa sono stati vittime di un evento catalogato nelle Standardized MedDRA Queries relative alle Convulsioni.
English: Contents of the pack and other information What Brineura contains
Italian: Contenuto della confezione e altre informazioni Cosa contiene Brineura
English: In study 190201, 23 patients were treated for 48 weeks (1 patient withdrew after week 1 due to the inability to continue with study procedures).
Italian: Nello studio 190-201, 23 pazienti sono stati trattati per 48 settimane (1 paziente si è ritirato dopo la Settimana 1 perché impossibilitato a continuare con le procedure dello studio).
English: Treatment may be interrupted if the device needs to be replaced or until the infection clears.
Italian: Il trattamento può essere interrotto se il dispositivo deve essere sostituito o finché l'infezione non è risolta.
English: • Two single-use hypodermic syringe needles, (21 G, 25.4 mm).
Italian: • Due aghi per siringhe ipodermici monouso (21 G, 25,4 mm).
English: Water for injections;
Italian: Acqua per iniezioni
English: - If you or your child has had life-threatening allergic reactions to cerliponase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6), and the reactions continue to happen when cerliponse alfa is given again.
Italian: - Se lei o suo figlio avete manifestato reazioni allergiche gravi a cerliponase alfa o qualsiasi altro componente del medicinale (paragrafo 6) e le reazioni si manifestano nuovamente quando cerliponase alfa viene assunto nuovamente.
English: Will have obvious instability, and may have intermittent falls.
Italian: Si evidenzia ovviamente instabilità, con cadute intermittenti.
English: Vital signs should be monitored before infusion starts, periodically during infusion, and post-infusion in a healthcare setting.
Italian: È necessario monitorare i parametri vitali prima dell'avvio dell'infusione, periodicamente durante l'infusione e dopo l'infusione in una struttura sanitaria.
English: In patients less than 2 years of age, lower doses are recommended, see paediatric population section.
Italian: Nei pazienti di età inferiore ai 2 anni, si consigliano dosi più basse, vedere il paragrafo relativo alla popolazione pediatrica.
English: Anti-drug antibodies (ADAs) were detected in both serum and CSF in 79% and 21%, respectively, of patients treated with cerliponase alfa for up to 107 weeks.
Italian: Sono stati rilevati anticorpi anti-farmaco (ADA) nel siero e nel CSF nel 79% e nel 21%, rispettivamente, dei pazienti trattati con cerliponase alfa per un periodo fino a 107 settimane.
English: - The active substance is cerliponase alfa.
Italian: - Il principio attivo è cerliponase alfa.
English: Findings from studies 190-201 and 190-202 were compared with a natural history control group that included patients that satisfied the inclusion criteria for studies 190-201 and 190-202.
Italian: I risultati degli studi 190-201 e 190-202 sono stati messi a confronto con quelli di un gruppo di controllo di storia naturale che includeva pazienti che soddisfacevano i criteri di inclusione per gli studi 190-201 e 190-202.
English: Material degradation of the intracerebroventricular access device reservoir occurs after long periods of use according to preliminary results of benchtop testing and as observed in clinical trials with approximately 4 years of use.
Italian: La degradazione materiale del reservoir del dispositivo di accesso intracerebroventricolare avviene dopo periodi prolungati di utilizzo, secondo i risultati preliminari di test da banco e come osservato in studi clinici dopo circa 4 anni di utilizzo.
English: Access device replacement should be considered prior to 4 years of regular administration of Brineura, however it must always be ensured, that the intracerebroventricular access device is used in accordance with the provisions of the respective medical device manufacturer.
Italian: La sostituzione del dispositivo di accesso deve essere presa in considerazione prima dei 4 anni di regolare somministrazione di Brineura, tuttavia deve essere sempre assicurato che il dispositivo di accesso intracerebroventricolare sia utilizzato in conformità alle disposizioni del rispettivo produttore del dispositivo medico.
English: The access devices were replaced and patients resumed treatment with Brineura.
Italian: I dispositivi di accesso sono stati sostituiti consentendo ai pazienti di riprendere il trattamento con Brineura.
English: No fertility studies with cerliponase alfa have been conducted in animals or humans.
Italian: Non sono stati condotti studi sulla fertilità con cerliponase alfa su animali o uomini.
English: Convulsions resolved with standard anti-convulsive therapies, and did not result in discontinuation of Brineura treatment.
Italian: Le convulsioni sono state risolte con terapie anti-convulsive standard e non hanno richiesto l'interruzione del trattamento con Brineura.
English: Symptoms resolved over time or with administration of antipyretics, antihistamines and/or glucocorticosteroids.
Italian: I sintomi si sono risolti con il passare del tempo o con la somministrazione di antipiretici, antistaminici e/o farmaci glucocorticosteroidei.
English: The inline filter should be placed as close as practically possible to the port needle.
Italian: Il filtro in linea deve essere posizionato il più vicino possibile all'ago della porta.
English: • A programmable syringe pump with appropriate delivery range, delivery rate accuracy, and alarms for incorrect delivery or occlusion.
Italian: • Una pompa per siringa programmabile con appropriato intervallo di erogazione, accuratezza nella velocità di erogazione e allarmi per uso non corretto o occlusione.
English: 200 (first 4 doses) 300 (subsequent doses)
Italian: 200 (prime 4 dosi) 300 (dosi successive)
English: Brineura treatment should be interrupted in cases of device failure and may require replacement of the access device prior to subsequent infusions.
Italian: Il trattamento con Brineura deve essere interrotto in caso di malfunzionamento del dispositivo e può richiedere la sostituzione del dispositivo di accesso prima delle infusioni successive.
English: The flushing solution may contain particles that dissolve when the vial is fully thawed.
Italian: La soluzione di lavaggio può contenere particelle che si dissolvono quando il flaconcino viene completamente scongelato.
English: These particles are removed via the 0.2 μm inline filter without having a detectable effect on the purity or strength of Brineura.
Italian: Queste particelle vengono rimosse mediante il filtro in linea da 0,2 μm senza che ciò pregiudichi la purezza e l'efficacia di Brineura.
English: Cerliponase alfa is a proteolytic inactive proenzyme (zymogen) that is activated in the lysosome.
Italian: Cerliponase alfa è un proenzima proteolitico inattivo (zimogeno), attivato nel lisosoma.
English: • One empty sterile single-use syringe (for collection of CSF to check patency).
Italian: • Una siringa monouso sterile vuota (per il prelievo di CSF per verificare la pervietà).
English: CLN2 patients with ventriculo-peritoneal shunts.
Italian: Pazienti affetti da CLN2 con shunt ventricolo-peritoneali.
English: However, the results of these studies in dachshund dogs cannot reliably predict human safety, because the regimen of cerliponase alfa infusions was different and highly variable even within the same study due to difficulties with the indwelling catheter system and prominent hypersensitivity reactions.
Italian: Tuttavia, i risultati di questi studi sui bassotti non sono in grado di predire in modo affidabile gli effetti sulla sicurezza per l'uomo, poiché il regime di infusioni di cerliponase alfa era diverso e altamente variabile anche all'interno dello stesso studio a causa di difficoltà riscontrate con i cateteri permanenti e di reazioni di ipersensibilità significative.
English: Cerliponase alfa is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
Italian: Cerliponase alfa è una proteina e come tale viene degradata metabolicamente mediante idrolisi peptidica.
English: In-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user.
Italian: I tempi di conservazione durante l'uso e le condizioni prima dell'uso sono di responsabilità esclusiva dell'utente.
English: Each domain encompasses scores of 3 (grossly normal) to 0 (profoundly impaired), for a total possible score of 6, with unit decrements representing milestone events in the loss of previously attained functions of ambulation and speech.
Italian: Ogni ambito include un punteggio da 3 (normale) a 0 (profondamente compromesso); il punteggio massimo è 6, con decrementi di unità che rappresento gli eventi chiave nella perdita delle funzioni precedentemente svolte di deambulazione e linguaggio.
English: Thus, the non-clinical development is inconclusive with respect to the clinical safety of cerliponase alfa.
Italian: Pertanto, lo sviluppo non clinico rispetto alla sicurezza clinica di cerliponase alfa è inconclusivo.
English: CL, ml/hr t1/2, hr
Italian: CL, ml/ora t1/2, ora
English: In order to further evaluate the treatment effectiveness as a delay in progression of CLN2 motor-language clinical sale and to further evaluate the safety and tolerability of cerliponase alfa, the MAH will submit the results of study 190-203 including at least 5 patients below the age of 2 years.
Italian: Allo scopo di valutare ulteriormente l'efficacia del trattamento in termini di ritardo nella progressione della CLN2 con declino clinico nelle funzioni motorie e di linguaggio e per valutare ulteriormente la sicurezza e la tollerabilità di cerliponase alfa, il titolare dell'AIC presenterà i risultati dello studio 190-203, in cui almeno 5 pazienti dovranno avere età inferiore a 2 anni.
English: Calculate the flush volume by adding the priming volume of all infusion components, including the intracerebroventricular access device.
Italian: Calcolare il volume di lavaggio aggiungendo il volume di priming per tutti i componenti di infusione, incluso il dispositivo di accesso intracerebroventricolare.
English: If immediate use is not possible, unopened vials of Brineura or flushing solution should be stored at 2-8°C and used within 24 hours.
Italian: Se l'uso immediato non è possibile, i flaconcini chiusi di Brineura e soluzione di lavaggio devono essere conservati a 2-8 °C e utilizzati entro 24 ore.
English: The most common manifestations included pyrexia with vomiting, pleocytosis, or irritability, which are inconsistent with classic immune mediated hypersensitivity.
Italian: Le manifestazioni più frequenti includevano piressia con vomito, pleiocitosi o irritabilità, che sono incompatibili con l'ipersensibilità immuno-mediata classica.
English: - If you or your child has a device implanted to drain extra fluid from the brain.
Italian: - Se lei o suo figlio avete un dispositivo impiantato per drenare liquido in eccesso dal cervello.
English: Connect a separate empty sterile syringe (no larger than 3 ml) to the port needle.
Italian: Collegare una siringa sterile vuota (non più larga di 3 ml) all'ago della porta.
English: Brineura must be administered using aseptic technique to reduce the risk of infection.
Italian: Brineura deve essere somministrato utilizzando una tecnica asettica per ridurre il rischio di infezione.
English: MRI volumetry measurements show attenuated rate of loss.
Italian: Le misurazioni della volumetria in RM mostrano un tasso di perdita attenuato.
English: Cerliponase alfa is a recombinant human protein and systemic exposure is limited due to intracerebroventricular administration, therefore interactions between cerliponase alfa and medicinal products metabolised by cytochrome P450 enzymes are unlikely to occur.
Italian: Cerliponase alfa è una proteina umana ricombinante e l'esposizione sistemica è limitata grazie alla somministrazione intracerebroventricolare; pertanto è improbabile che si verifichi interazione tra cerliponase alfa e i farmaci metabolizzati dal citocromo P450 (enzima).
English: Your doctor may give you or your child medicines, such as antipyretics to reduce fever or antihistamines to treat allergic reactions before each treatment with Brineura to reduce side effects that can occur during or shortly after treatment.
Italian: Il medico può somministrare a lei o a suo figlio farmaci quali gli antipiretici in caso di febbre o gli antistaminici per trattare reazioni allergiche prima di ogni trattamento con Brineura per ridurre gli effetti collaterali che possono manifestarsi durante o subito dopo ogni trattamento.
English: There is limited data in patients older than 8 years of age.
Italian: Per i pazienti di età superiore a 8 anni sono disponibili dati limitati.
English: Do not re-freeze vials or freeze syringes containing Brineura or flushing solution.
Italian: Non ricongelare i flaconcini né congelare le siringhe contenenti Brineura o la soluzione di lavaggio.
English: Brineura has not been given to patients with advanced disease at the start of treatment or in children younger than 2 years of age.
Italian: Brineura non è stato somministrato a pazienti con malattia in fase avanzata all'inizio del trattamento o nei bambini di età inferiore ai 2 anni.
English: Brineura is compatible with disposable infusion components made of PVC, PVC (non-DEHP) polyethylene, polyethersulfone (PES), polypropylene (PP), and PTFE.
Italian: Brineura è compatibile con componenti di infusione monouso in PVC, PVC (non DHPE), polietilene, polietersolfone (PES), polipropilene (PP) e PTFE.
English: Language
Italian: Linguaggio
English: Cerliponase alfa is taken up by target cells and translocated to the lysosomes through the Cation Independent Mannose-6-Phosphate Receptor (CI-MPR, also known as M6P/IGF2 receptor).
Italian: Cerliponase alfa viene assorbito dalle cellule bersaglio e trasferito ai lisosomi mediante il recettore del mannosio-6 -fosfato cationeindipendente (CI-MPR, conosciuto anche come recettore M6P/IGF2).
English: It is not known if Brineura impacts human fertility.
Italian: Non è noto se Brineura abbia effetto sulla fertilità nell'uomo.
English: Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local requirements.
Italian: I farmaci non utilizzati o i materiali di scarto devono essere smaltiti in base alla normativa locale.
English: Brineura should be administered with infusion components shown to be chemically and physically compatible with administration of Brineura and flushing solution.
Italian: Brineura deve essere somministrato con i componenti di infusione indicati per risultare chimicamente e fisicamente compatibile con la somministrazione di Brineura e della soluzione di lavaggio.
English: The implanted intracerebroventricular access device should be appropriate for accessing the cerebral ventricles for therapeutic administration.
Italian: Il dispositivo di accesso intracerebroventricolare impiantato deve essere adeguato per l'accesso ai ventricoli cerebrali per la somministrazione terapeutica.
English: • Do not return CSF to the intracerebroventricular access device.
Italian: • Non infondere nuovamente il CSF nel dispositivo di accesso intracerebroventricolare.
English: The complete infusion time, including Brineura and the required flushing solution, is approximately 2 to 4.5 hours, depending on the dose and volume administered.
Italian: La durata totale dell'infusione, incluso Brineura e la soluzione di lavaggio richiesta, varia da 2 a 4,5 ore, in base alla dose e al volume.
English: Limited data are available for children aged 2 years and no clinical data is available in children below 2 years of age (see section 5.1).
Italian: Per i bambini di 2 anni di età sono disponibili dati limitati, mentre non sono disponibili dati clinici per i bambini al di sotto di 2 anni di età (vedere paragrafo 5.1).
English: In clinical studies, antibiotics were administered, the intracerebroventricular access device was replaced, and Brineura treatment was continued.
Italian: Negli studi clinici sono stati somministrati antibiotici, il dispositivo di accesso intracerebroventricolare è stato sostituito e il trattamento con Brineura è stato proseguito.
English: Table 5: Pharmacokinetic properties following first Intracerebroventricular infusion (approximately 4 hours in duration) of 300 mg cerliponase alfa in CSF
Italian: Tabella 5: Proprietà farmacocinetiche dopo la prima infusione intracerebroventricolare (circa 4 ore di durata) di 300 mg di cerliponase alfa nel CSF
English: There are no data on the presence of cerliponase alfa in human milk, the effects of cerliponase alfa on the breastfed child, or the effects of cerliponase alfa on milk production.
Italian: Non sono disponibili dati sulla presenza di cerliponase alfa nel latte umano e sugli effetti di cerliponase alfa sul bambino allattato al seno e sulla produzione di latte.
English: All 23 patients completed study 190-201 and continued to the ongoing extension study 190-202 treated with Brineura at 300 mg every other week to a maximum of 124 weeks.
Italian: Tutti i 23 pazienti hanno completato lo studio 190-201 e continuato nello studio di estensione 190-202 attualmente in corso con somministrazione di Brineura, 300 mg a settimane alterne fino a un massimo di 124 settimane.
English: In two clinical cases, the ICV access devices did not show signs of failure at the time of infusion; however, after removal, material degradation of the devices were apparent and consistent with data from benchtop testing of ICV access devices.
Italian: In due casi clinici, i dispositivi di accesso ICV non mostravano alcun segno di guasto al momento dell'infusione ma, dopo la rimozione, era evidente la degradazione materiale dei dispositivi in linea con i dati dei test da banco dei dispositivi stessi di accesso ICV.
English: Brineura has not been given to patients younger than 2 years of age or older than 8 years of age (at the start of the clinical trial).
Italian: Brineura non è stato somministrato in pazienti di età inferiore a 2 anni o di età superiore a 8 anni (all'inizio dello studio clinico).
English: Results from the natural history control group demonstrate CLN2 disease is a rapidly progressive neurodegenerative disease with predictable decline in motor and language function with an estimated mean rate of decline in the CLN2 score of 2 points per 48 weeks.
Italian: I risultati ottenuti dal gruppo di controllo di storia naturale dimostrano che la CLN2 è una malattia neurodegenerativa a rapida progressione con declino prevedibile nelle funzioni motorie e di linguaggio con un tasso medio di declino stimato equivalente a 2 punti ogni 48 settimane.
English: Determine the volume of flushing solution needed to ensure complete delivery of Brineura to the cerebral ventricles.
Italian: Determinare il volume di soluzione di lavaggio necessario per assicurare la completa somministrazione di Brineura ai ventricoli cerebrali.
English: No studies on the effect of Brineura on the ability to drive or use machines have been performed.
Italian: Non sono stati condotti studi sugli effetti di Brineura sulla capacità di guidare o di utilizzare macchinari.
English: Attach the infusion set to the port needle (see Figure 1).
Italian: Collegare il set di infusione all'ago della porta (vedere la Figura 1).
English: Label the infusion line for “Intracerebroventricular infusion only”.
Italian: Apporre un'etichetta sulla linea di infusione “Esclusivamente per infusione intracerebroventricolare”.
English: All pharmacokinetic parameters were similar following the initial infusion on Day 1 and following infusions at Week 5 and Week 13, indicating no apparent accumulation or time dependent PK of cerliponase alfa in CSF or plasma when administered at of dose of 300 mg once every other week.
Italian: Tutti i parametri farmacocinetici sono risultati simili dopo l'infusione iniziale del Giorno 1 e dopo le infusioni nella Settimana 5 e nella Settimana 13, a indicare l'assenza di apparente PK da accumulo o dipendente dal tempo di cerliponase alfa nel CSF o nel plasma se somministrato a una dose di 300 mg a settimane alterne.