Tế bào gốc điều trị Parkinson - Những điều cần biết về phương pháp tiên tiến
Tế bào gốc điều trị Parkinson đang mở ra một hướng đi đầy hứa hẹn trong việc đối phó với căn bệnh thần kinh thoái hóa này. Bằng cách cấy ghép các tế bào gốc thần kinh sản xuất dopamine vào vùng bị tổn thương, các nhà khoa học hy vọng cách điều trị bệnh Parkinson bằng ghép tế bào gốc có thể bù đắp sự thiếu hụt chất dẫn truyền thần kinh này, nhằm giảm các triệu chứng của bệnh. Bài viết này được viết dưới sự hướng dẫn chuyên môn của các bác sỹ thuộc Trung tâm Công nghệ cao Vinmec. 1. Công nghệ liệu pháp tế bào gốc hoạt động ra sao? Tế bào gốclà những tế bào đặc biệt chưa phân hóa, có khả năng trở thành nhiều loại tế bào chuyên biệt khác nhau tùy theo nhu cầu của cơ thể. Những tế bào này được ví như nguồn tài nguyên quý giá, linh hoạt, có thể biến đổi để đáp ứng các yêu cầu tái tạo và sửa chữa trong cơ thể khi cần thiết. Có ba nhóm tế bào gốc chính: Tế bào gốc phôi: Là loại tế bào đa năng, có khả năng phát triển thành nhiều loại tế bào khác nhau trong cơ thể. Loại tế bào này thường được chiết xuất từ phôi. Tế bào gốc soma: hay còn gọi là tế bào gốc trưởng thành, đóng vai trò chính trong việc sửa chữa và tái tạo các tế bào bị tổn thương
Tế bào gốc soma: hay còn gọi là tế bào gốc trưởng thành, đóng vai trò chính trong việc sửa chữa và tái tạo các tế bào bị tổn thương. Tuy có khả năng biến đổi, nhưng tế bào gốc soma không thể phát triển thành đa dạng các loại tế bào chuyên biệt như tế bào gốc phôi. Tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSC): Đây là loại tế bào gốc được chế tạo từ tế bào trưởng thành thông qua quá trình biến đổi gen. Liệu pháp tế bào gốclà phương pháp điều trị sử dụng tế bào gốc, có thể được lấy từ nguồn hiến tặng hoặc đôi khi từ chính cơ thể người bệnh. Một ví dụ điển hình là trong bệnh Parkinson, khi các tế bào não bị hư hại, các nhà khoa học đã tìm ra cách sử dụng tế bào gốc để thay thế những tế bào đã bị tổn thương, từ đó giúp cải thiện triệu chứng của bệnh. 2. Liệu pháp tế bào gốc điều trị Parkinson được hay không? Bệnh Parkinson là một căn bệnh thoái hóa thần kinh mạn tính, phổ biến thứ hai sau bệnh Alzheimer, ảnh hưởng đến khoảng 1% dân số trên toàn thế giới sau tuổi 60. Đặc trưng bởi các triệu chứng như chậm vận động, cứng khớp và run khi nghỉ ngơi, Parkinson làm mất nhiều tế bào thần kinh và tích tụ các thể vùi bạch cầu trong tế bào chất
Mặc dù nguyên nhân chính xác gây ra tình trạng thoái hóa này vẫn chưa được làm rõ hoàn toàn, các phương pháp điều trị hiện tại, trong đó có liệu pháp tế bào gốc, đang được nghiên cứu và cho thấy những kết quả đầy hứa hẹn. Nghiên cứu hiện nay tập trung vào việc thử nghiệm các cách thức ứng dụngtế bào gốc điều trị Parkinson. Một trong những phương pháp điều trịbệnh Parkinsonbằng ghép tế bào gốc hiện đang được nghiên cứu là tiêm tế bào gốc trực tiếp vào vùng não bị tổn thương, với mục đích để tế bào gốc chuyển hóa thành tế bào não. Những tế bào não mới có thể điều hòa lượng dopamine, từ đó giảm bớt các triệu chứng của bệnh. Các chuyên gia cho rằng, mặc dù liệu pháp tế bào gốc điều trị Parkinson được, nhưng đây đây chưa phải là phương pháp chữa trị triệt để. Liệu pháp tế bào gốc có khả năng thay thế các tế bào não bị hư hại, nhưng bệnh vẫn có thể tiếp tục tiến triển. Điều này gây ra một câu hỏi liệu liệu pháp tế bào gốc có thể được sử dụng nhiều lần để cải thiện tình trạng bệnh hay không, hay kết quả điều trị vẫn không thay đổi sau nhiều lần điều trị. 3
3. Các thử nghiệm lâm sàng đã tìm thấy gì? Trước khi tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSC) được nghiên cứu và ứng dụng, tế bào gốc phôi là lựa chọn duy nhất cho liệu pháp điều trị bệnh Parkinson bằng ghép tế bào gốc. Dẫu vậy, phương pháp này vấp phải nhiều thách thức lớn, không chỉ về mặt đạo đức mà còn trong thực tiễn, gây thêm trở ngại cho quá trình nghiên cứu và phát triển. Từ khi iPSC được khám phá và nghiên cứu, loại tế bào gốc này đã được ứng dụng trong các thử nghiệm lâm sàng để giải quyết các vấn đề tổn thương thần kinh, mang lại nhiều kết quả đáng chú ý. Vào năm 2018, Nhật Bản đã tiến hànhthử nghiệm lâm sàngđầu tiên sử dụng tế bào gốc iPSC để điều trị bệnh Parkinson. Nghiên cứu này có quy mô nhỏ, với sự tham gia của bảy bệnh nhân. Sau đó, các thử nghiệm tiếp tục được thực hiện trên các mô hình động vật. Dù vậy, việc ứng dụng nguồn tế bào gốc đi kèm với không ít khó khăn. Dùng tế bào gốc điều trị Parkinson được xem tương tự như một dạng ghép tạng. Trong trường hợp tế bào gốc iPSC được lấy từ người hiến tặng, thuốc ức chế miễn dịch có thể cần thiết để ngăn chặn phản ứng đào thải của cơ thể
Trong trường hợp tế bào gốc iPSC được lấy từ người hiến tặng, thuốc ức chế miễn dịch có thể cần thiết để ngăn chặn phản ứng đào thải của cơ thể. Tế bào iPSC lấy từ chính cơ thể người bệnh có ưu điểm lớn trong việc giảm nguy cơ bị cơ thể đào thải. Tuy nhiên, việc này đòi hỏi thời gian để sản xuất tế bào trong phòng thí nghiệm. Ngược lại, việc sử dụng các tế bào iPSC đã được kiểm nghiệm từ người hiến tặng có thể là một giải pháp kinh tế hơn, phù hợp với nhiều bệnh nhân. 4. Các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo sẽ tập trung vào điều gì? Để đánh giá cáctriệu chứng bệnh Parkinson, người ta thường sử dụng Thang đo UPDRS hoặc bản nâng cấp MDS-UPDRS từ Hiệp hội Rối loạn Vận động. Các thử nghiệm lâm sàng hiện nay chủ yếu tập trung vào việc nâng cao điểm số UPDRS hoặc MDS-UPDRS cho người mắc bệnh Parkinson. Các thử nghiệm hiện tại đang thử nghiệm những cách tiếp cận mới, chẳng hạn như tiêm qua tĩnh mạch hoặc sử dụng dưới dạng kem bôi. Một số nghiên cứu khác lại hướng tới việc tìm ra liều lượng phù hợp nhất để đạt được hiệu quả mà vẫn an toàn. Bên cạnh đó, một phần nghiên cứu đang tập trung kiểm tra tính an toàn tổng thể của các thiết bị y tế dùng trong liệu pháp tế bào gốc. 5
Bên cạnh đó, một phần nghiên cứu đang tập trung kiểm tra tính an toàn tổng thể của các thiết bị y tế dùng trong liệu pháp tế bào gốc. 5. Khi nào thì điều trị bệnh Parkinson bằng ghép tế bào gốc? Quy trình thử nghiệm lâm sàng thường được chia thành ba giai đoạn riêng biệt. Số lượng người tham gia tăng dần qua từng giai đoạn, từ vài chục người trong giai đoạn đầu đến hàng nghìn người ở giai đoạn Điều này giúp các nhà nghiên cứu đánh giá toàn diện về mức độ an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị. Phương pháp điều trị bệnh Parkinson bằng ghép tế bào gốc hiện đang ở giai đoạn đầu của nghiên cứu lâm sàng. Nếu các thử nghiệm cho kết quả tích cực, phương pháp này có thể cần thêm từ 4 đến 8 năm nữa để được triển khai và áp dụng rộng rãi trong thực tế. Hiện tại, chưa có minh chứng cho thấy rằng liệu pháp tế bào gốc điều trị Parkinson dứt điểm. Tuy nhiên, trong tương lai, phương pháp này có tiềm năng trở thành một lựa chọn thay thế đáng chú ý cho các phương pháp điều trị truyền thống như sử dụng thuốc hoặc phẫu thuật kích thích não sâu.