Lauréat : Sonia Escaich
Année de concours : 2022
Type de candidature : création-développement
Domaine technologique : Pharmacie & biotechnologies
Région : Île-de-France
Projet : V4 Cure
Entreprise : V4 Cure
Déjà lauréat en : Non disponible
Grand Prix : Grand prix
La société V4 Cure a pour but de développer des applications thérapeutiques innovantes à partir de molécules contenues dans les venins animaux.
Les animaux venimeux, tels que des serpents, les scorpions, araignées, abeilles et bien d’autres espèces, produisent un cocktail extrêmement riche de peptides, les toxines animales. Ce nom de « toxine » indique toxicité potentielle. Néanmoins, parmi ces peptides, certains présentent des activités pharmacologiques du plus grand intérêt thérapeutique : une forte sélectivité et efficacité pour leur cible moléculaire. 
C’est le cas du peptide V4C-232, un dérivé d’une toxine de serpent, qui est un antagoniste puissant et sélectif du récepteur de type 2 à la vasopressine (V2R). 
Le récepteur V2R, exclusivement exprimé par les reins, régule l’équilibre hydrique du corps. Son activation par des agonistes, comme la vasopressine endogène, permet de concentrer les urines, tandis que son blocage par des antagonistes produit un effet aquarétique, c’est-à-dire une perte d’eau sans perte d’électrolytes, faisant augmenter la diurèse. 
Cette action est la stratégie thérapeutique pour plusieurs pathologies. Parmi celles-ci, la polykystose rénale autosomale dominante (ADPKD) est la maladie monogénique du rein la plus fréquente. Cette maladie conduit à la formation de kystes rénaux qui, à terme, empêchent les reins de fonctionner normalement. Seul le blocage du V2R, qui réduit la concentration de l’AMP cyclique intracellulaire, permet de ralentir la progression des kystes et ainsi prolonger la vie des reins. Une pathologie plus fréquente : l’hyponatrémie, se caractérise par une concentration sanguine en sodium trop basse, et un effet aquarétique permet de faire remonter cette concentration à un taux normal. 
Plusieurs formes d’hyponatrémie plus ou moins sévères existent, et peuvent en autre induire des perturbations neurologiques, tels que des vomissements, étourdissements ou le coma. De plus, une hyponatrémie chronique et installée chez les patients, est un facteur de co-morbidités et de co-mortalités, pour un grand nombre d’autres maladies. 
Le seul médicament antagoniste du V2R autorisé, est très peu utilisé, du fait d’un rapport bénéfice/ risque faible de la molécule. Il existe clairement un manque de médicaments efficaces et sûrs, pour bloquer le V2R, et adresser correctement les pathologies qui lui sont associées. 
Nous développons le candidat médicament V4C-232 afin de fournir une réponse thérapeutique innovante pour traiter, dans un premier temps, l’hyponatrémie en milieu hospitalier. 
Cette molécule a prouvé son efficacité et sa sécurité dans plusieurs modèles expérimentaux, et représente un traitement innovant pour l’hyponatrémie, par son effet aquarétique contrôlé. 
En première indication, nous adressons les cas d’hyponatrémie liés au syndrome de Sécrétion Inappropriée de l’Hormone Anti Diurétique (SIADH), ne répondant pas aux traitements de base. 
Le projet V4 Aqua a pour but, la finalisation des études de pharmacologie et de développement préclinique du V4C- 232, afin de commencer les phases cliniques d’ici 2 ans. Ce qui permettra, de démontrer l’efficacité de cette molécule biologique innovante chez l’homme, dans cette première indication thérapeutique. 
Après l’entrée sur le marché de l’hyponatrémie liée au SIADH comme première indication, le V4C-232 pourra être développé dans la deuxième indication de l’hyponatrémie dans l’insuffisance cardiaque, et ensuite pour les autres pathologies liées à la régulation de l’équilibre hydrique.