Lauréat : Matthieu Metz
Année de concours : 2025
Type de candidature : création-développement
Domaine technologique : Pharmacie & biotechnologies
Région : Provence-Alpes-Côte d'Azur
Projet : HEARTCARE2
Entreprise : NEOCOR THERAPEUTICS
Unité de recherche liée au projet : Centre de Génétique Médicale de Marseille
Déjà lauréat en : Non disponible
Neocor Therapeutics développe une thérapie génique innovante et curative visant la régénération du coeur après infarctus ou pathologies génétiques, offrant une solution unique pour prévenir l’insuffisance cardiaque.
Neocor Therapeutics est une start-up française de biotechnologie qui développe HeartCare, la première thérapie curative capable de régénérer le coeur après une atteinte sévère d’origine ischémique (infarctus du myocarde) ou génétique (cardiomyopathies dilatées). 
Aujourd’hui, l’insuffisance cardiaque reste l’une des principales causes de mortalité et de morbidité dans le monde. Les traitements disponibles ne corrigent pas la perte des cellules contractiles du coeur (cardiomyocytes) ni le développement de la fibrose, et se limitent à ralentir l’évolution de la maladie. La transplantation cardiaque, seule option curative, reste rare et contraignante. 
Notre innovation repose sur un mécanisme d’action unique basé sur le facteur de croissance FGF10, identifié et breveté par l’équipe académique fondatrice. Administré grâce à un vecteur viral (AAV9), ce gène-médicament agit de manière triplement ciblée : 
• Empêche la mort des cardiomyocytes après atteinte cardiaque. 
• Active leur régénération en réinduisant la prolifération cellulaire. 
• Prévient la fibrose, limitant le remodelage délétère du muscle cardiaque. 
Une injection intraveineuse unique permet ainsi de restaurer durablement la fonction cardiaque, avec des résultats précliniques très prometteurs : amélioration significative de la survie et de la fonction cardiaque dans des modèles animaux d’infarctus et de cardiomyopathies génétiques. La thérapie montre une efficacité remarquable à des doses 15 à 30 fois plus faibles que d’autres thérapies géniques commercialisées et administrées par la même voie, réduisant ainsi de manière drastique les risques d’effets secondaires éventuels pour les patients. Les études menées à ce jour ne montrent aucune toxicité, renforçant le potentiel translationnel rapide vers la clinique. 
Le projet a franchi des étapes majeures avec la signature d’une licence exclusive avec la SATT Sud-Est pour exploiter le brevet, la validation d’efficacité et de sécurité sur deux modèles animaux, et la validation d’une dose thérapeutique efficace début 2025. 
L’ambition de HeartCare est de proposer le premier traitement capable de changer le pronostic vital des patients souffrant de cardiomyopathie dilatée d’origine génétique, une pathologie touchant plus de 33 000 patients chaque année en Europe et aux États-Unis. 
Les maladies rares ciblées ouvrent la possibilité d’un accès au marché accéléré, tandis que l’impact médico-économique attendu est considérable. En améliorant la survie et la qualité de vie des patients tout en réduisant les hospitalisations et le recours à des interventions lourdes comme la transplantation, HeartCare propose une valeur claire pour les patients, les cliniciens et les systèmes de santé. 
Avec une équipe expérimentée alliant expertise scientifique, médicale et entrepreneuriale, et un réseau de partenaires cliniques et industriels, Neocor Therapeutics vise à engager dès 2026 la production GMP et les études réglementaires pour un premier essai clinique de phase I/II en 2027. 
HeartCare incarne une innovation de rupture : passer d’une approche palliative à une stratégie de régénération cardiaque, ouvrant une nouvelle ère dans le traitement de l’insuffisance cardiaque.