Lauréat : Qinyiu Lejeune
Année de concours : 2024
Type de candidature : création-développement
Domaine technologique : Pharmacie & biotechnologies
Région : Hauts-de-France
Projet : GTX01
Déjà lauréat en : Non disponible
Nous Développons des solutions thérapeutiques pour le traitement de maladies génétiques.
Les maladies génétiques comprennent les 7000 maladies rares (mucoviscidose, myopathie de Duchenne, hémophilie, etc…) mais aussi les pathologies fréquentes comme le cancer, le diabète ou la maladie de parkinson et Alzheimer. A l’origine de ces pathologies, on trouve différents types de mutations comme des délétions, des insertions ou des défauts d’epissage par exemple. Genvade Therapeutics s’applique à développer des solutions thérapeutiques en corrigeant les conséquences de la mutation plutôt que les symptômes. 
Genvade Therapeutics est une jeune start-up créée en 2021 et incubée dans le bio-incubateur Eurasanté à Lille. L’entreprise a été fondée par trois personnes qui sont Qingyu Lejeune (Présidente) qui a une quinzaine d’années d’expérience dans le développement de thérapies dans l’industrie, Ying Yu (Business Officer) qui a une quinzaine d’années d’expérience dans l’industrie sur les aspects de développement commercial et licence, et Fabrice Lejeune (Scientifique) qui a une vingtaine d’années sur le développement d’approches thérapeutiques en lien avec l’ARN messager. 
Actuellement, Genvade Therapeutics développe ce qui pourrait être le premier traitement de maladies génétiques causées par des mutations non-sens. Ce type de mutations conduit à interrompre la synthèse protéique générant en théorie une protéine plus courte que la protéine normale. Les mutations non-sens sont parmi les plus impactantes car leur conséquence est très souvent l’absence totale d’expression du gène. Or Ces mutations affectent un patient sur 10 atteint d’une maladie génétique. Notre traitement permettra de restaurer l’expression du gène muté et la synthèse d’une protéine entière et fonctionnelle. il n’existe aujourd’hui aucun traitement disponible pour corriger ce type de mutations laissant très souvent les patients sans solution thérapeutique ou uniquement avec un traitement symptomatique. 
Notre solution thérapeutique est une petite molécule, GV-01, issue de la recherche académique qui a montre son efficacité sur différents modèles de mucoviscidose comme par exemple des cellules de patients, des organoïdes dérives de cellules de patients ou le petit animal. Dans tous ces modèles, GV-01 a montré une très grande efficacité de correction des mutations non-sens et aucune toxicité. gv-01 est formulée pour être administrée oralement aux patients. 
le projet i-Lab que nous avons soumis vise à produire GV-01 formulée pour déterminer la fenêtre de doses efficaces et effectuer les tests de toxicité réglementaire puis la production de gv-01 pour entreprendre les essais cliniques. 
la première application de gv-01 sera la mucoviscidose mais nous envisageons détendre le champ d’application de gv-01 a d’autres pathologies génétiques comme la myopathie de Duchenne ou le syndrome de Rett par exemple. a terme, gv-01 pourrait traiter plus de 17 millions de personnes dans le monde lorsqu’on ne considère que les personne atteintes d’une maladie génétique rare. 
Grâce a son efficacité bien supérieure a toute autre molécule identifiée dans le monde avec une activité similaire, et son absence de toxicite, gv-01 représente un réel espoir de traitement pour des millions de patients. Gv-01 est éligible à l’Orphan Drug Designation ce qui permettra une extension d’exploitation exclusive de plus de 10 ans.