rfr · H90WRFR2 · 2021-12-20 00:00:00 — Här vill SKR till regeringen framhålla vikten av att säkerställa att myndigheten har tillräckligt med resurser, så att vi i nära samverkan med regionernas samverkansmodeller för läkemedel och medicinteknik kan genomföra hälsoekonomiska värderingar för rekvisitionsläkemedel och medicintekniska metoder för diagnostik. En utvärdering inom samverkansmodellen kräver att det finns tillräcklig dokumentation eller evidens avseende patientnytta. Saknas detta måste det finnas goda förutsättningar för uppföljning, för man kan också göra villkorade rekommendationer, men då måste vi kunna följa upp de behandlingar eller den diagnostik som det handlar om. har vi tagit upp frågan om ekonomin och modeller för hur man ska finansiera dessa läkemedelsbehandlingar framöver. Här har SKR ett kongressuppdrag att arbeta med nya betalningsmodeller specifikt för ATMP. Här har TLV ett motsvarande uppdrag, och arbetet görs gemensamt. Vi ser inte att det här är någonting som man ska dra åt olika håll från regionerna och staten, utan det här är någonting där man arbetar gemensamt. För att kunna ta steg framåt är det också avgörande med alternativ när den klassiska evidensen saknas och inte kan byggas. Där behöver vi testbäddar och pilotstudier, exempelvis Megalitstudien som jag har varit inne på här, som har en viktig funktion i implementeringen av precisionsmedicin. Målsättningen bör dock inte vara att bygga strukturer vid sidan av sjukvården utan att bygga ihop de här strukturerna. Det finns annars en risk att vi får precisionsmedicin vid sidan av. Forskning och klinik behöver integreras, precis som vi har hört från representanterna här tidigare. Vi behöver få det här att fungera nära varandra. Utifrån regionernas perspektiv är det också angeläget att en ny biobankslag skyndsamt realiseras för att förbättra förutsättningarna för användning av prover och uppgifter i svenska biobanker, både för patientens, hälso- och sjukvårdens och forskningens behov. Det slutbetänkande som kom i SOU 2018:4 Framtidens biobanker mottogs mycket väl av SKR och av regionerna, universiteten och företagen, och det är viktigt att det realiseras skyndsamt. Som statssekreterare var inne på ser vi också nu en strategi runt hälsodata. Man bygger nu en strategi kring frågan om tillgång till hälsodata mycket på den nationella nivån, men om precisionsmedicinens potential ska realiseras krävs det också en fullödig tillgång till data i verksamheterna, ute i hälso- och sjukvården. Vi får inte riskera att vi samlar data och låser in den på nationell nivå. Det är en viktig fråga för regeringen genom de uppdrag som ges till myndigheterna. Slutligen vill jag bara säga att utifrån de behov som vi ser från regionerna är det viktigt att precisionsmedicin kan bedrivas på ett patientsäkert, etiskt, jämlikt och kostnadseffektivt sätt totalt sett i relation till hela diagnostiken och behandling. Ordföranden: går vidare till nästa inslag. Vi är lite sena i programmet, men ska vi få lyssna till som är vd för , de forskande läkemedelsföretagen. , Lif: Tack så mycket! Jag gör som helt enkelt; jag har inga bilder. Däremot har jag ett manus som jag ska försöka att hålla mig till för att hålla tiden. Jag vill tacka utskottet för initiativet att anordna en hearing om precisionsmedicin. Det är verkligen hög tid att fundera över hur vi kan stärka insatserna inom ett område som är så viktigt för patienterna, för som en ledande life science-nation och för vår framtida internationella konkurrenskraft. Jag har två roller här . Den ena är som representant för regeringens samverkansgrupp för hälsa och life science i vilken jag och rektor för , , är champions för samverkansgruppens arbetsgrupp för precisionsmedicin och avancerade läkemedel, som ju nämnde i sin presentation. Arbetsgruppen samlar en bred representation, och gruppens uppgift är att identifiera behov av utveckling och lämna förslag till åtgärder som kan bidra till att uppfylla målsättningar i regeringens life sciencestrategi om att ska vara ett föregångsland för införandet av precisionsmedicin i hälso- och sjukvården. Vi arbetar just nu med en färdplan för införandet av precisionsmedicin i syfte att löpande kunna lämna förslag till och regeringens life 2021/22:RFR2 UPPTECKNINGAR science-kontor om åtgärder som behöver vidtas för att nå målen i den nationella strategin. En tydlig målsättning med arbetet är att vi ska kunna presentera en samlad, tydlig och konkret färdplan för hur ska kunna vara ett ledande land när det gäller implementering av precisionsmedicin. Arbetet tar utgångspunkt i patientperspektivet och hur kompetensförsörjningsbehovet ska tillgodoses. De områden vi jobbar med är breda och omfattar bland annat frågor om organisation, finansiering, evidens och partnerskap, allt i syfte att vi ska kunna behålla vår internationella konkurrenskraft. Vår förhoppning är att färdplanen ska tydliggöra ansvar och mandat för samtliga aktörer, inte bara stat och region, och vara ett faktiskt verktyg i det gemensamma arbetet med att implementera precisionsmedicin. Det pågår också en rad andra aktiviteter och initiativ på regional och nationell nivå, och dem tänker vi försöka att spegla också i färdplanen. Min andra roll är som representant för de forskande läkemedelsföretagen, svenska eller internationella, som har uppgiften att forska fram, utveckla och tillverka avancerade läkemedel. Dessa avancerade läkemedel är resultatet av mångåriga forsknings- och utvecklingsinsatser för att ta fram individualiserade och skräddarsydda behandlingar som kan lindra och förhoppningsvis bota sjukdomar som tidigare saknat effektiva behandlingar. För oss innebär precisionsmedicin ett paradigmskifte i och med att tillgången till mer avancerad och integrerad diagnostik ger möjligheter till mer individanpassade och ändamålsenliga läkemedelsbehandlingar. Vi har nått fram till att det på riktigt går att tala om rätt läkemedel till rätt patient vid rätt tillfälle. Precisionsmedicin är, som flera redan har sagt, en modernisering av hälso- och sjukvården där forskning och behandlingar är ännu mer integrerade och utgår från den enskilda patientens förutsättningar, vilket innebär att fler patienter förhoppningsvis helt kan botas och få en tydligt förbättrad livskvalitet. Vi ser detta som ett sätt att modernisera sjukvården och ett sätt som sjukvården måste bedrivas på för att vi ska kunna fullt ut dra nytta av den medicinska forskningen och utvecklingen och för att svensk hälso- och sjukvård och patienter i inte ska hamna efter i den internationella utvecklingen och konkurrensen. Implementeringen av precisionsmedicin innebär ett gemensamt ansvar för att säkerställa att nödvändiga diagnostiska metoder finns tillgängliga vid introduktionen av nya behandlingar men också att de patienter som enligt diagnostiken förväntas ha nytta av en särskild behandling också ska erbjudas denna eller möjlighet att delta i kliniska prövningar. Det innebär nya arbetssätt men också nya, mer tvärfunktionella organisationsstrukturer för att i större utsträckning dra full nytta av digitaliseringsmöjligheterna och möjliggöra en integrerad diagnostik så att en behandlande läkare kan välja den mest ändamålsenliga behandlingen, precis som beskrev. En viktig fråga för oss, som också var inne på, handlar om evidensvärdering och evidensgenerering. De avancerade läkemedel som godkänts av utifrån att de är säkra och effektiva har ett stort medicinskt värde och erbjuder i många fall unika behandlingsmöjligheter för patienter som har saknat effektiva behandlingsalternativ. Detta är en helt ny typ av läkemedelsbehandling där behandlingarna ges och effekten förväntas bli lång, i vissa fall väldigt lång. De här läkemedlen provas ut på ett annat sätt än traditionella läkemedel, och det betyder att vi har en annan typ av kunskap när läkemedlen har blivit godkända och ska börja användas. En återkommande kritik är att dessa läkemedel godkänns för tidigt i utvecklingen och att patientunderlaget i prövningarna är för litet. Detta har visat sig skapa utmaningar i den hälsoekonomiska utvärderingen. Ett annat sätt att se på det är att den godkännande myndigheten har bedömt att patienternas behov av att få tillgång till behandling är så stort att de prövningar som gjorts är tillräckliga för att bedöma effekt och säkerhet. Att det sedan uppfattas som att det kvarstår osäkerhet kring läkemedlets ekonomiska värde behöver därför hanteras genom att regionerna som betalare och läkemedelsföretagen samarbetar i att fortsatt dokumentera och generera kunskap om läkemedlen och, som detta pågår, även dela ekonomisk risk genom nya avtals- och betalningsmodeller. Jag återkommer till det. För att patienter i ska få tillgång till de avancerade läkemedlen måste det finnas en vilja och ambition att i praktiken använda sig av behandlingsmöjligheterna som de avancerade läkemedlen ger. Här tycker vi att det behövs tydliga ställningstaganden från staten och regionerna om vilken ambitionsnivå ska ha när det gäller att erbjuda patienterna tillgång till avancerade läkemedel och hur finansieringsansvaret ska fördelas. Kommuner och Regioner har i det positionspapper som man presenterade uttalat att det behövs ett system för statlig medfinansiering och att staten i vissa fall behöver ge ekonomiskt stöd till regionerna för vissa typer av läkemedelsbehandlingar. Vi tycker att det är en tydlig signal som regeringen måste hörsamma, och vi ser att staten bör ha en aktiv strategisk roll för att möjliggöra patienters tillgång till avancerade läkemedel. En viktig fråga är därför behovet av policyutveckling kring värdering, finansiering och implementering av avancerade läkemedel. Här har regeringen, som både och varit inne på, redan gett ett stort antal uppdrag till olika statliga myndigheter, inte minst till två av myndigheterna som finns här i rummet, nämligen Myndigheten för vård- och omsorgsanalys och , kring både precisionsmedicin och effekter av det och olika typer av hälsoekonomiska bedömningar och betalningsmodeller. Det som återstår är att de här uppdragen ska leda fram till konkreta resultat som faktiskt ger förutsättningar för verklig implementering genom att patienter får tillgång till de avancerade läkemedlen. Där har vi inte riktigt hamnat . För att läkaren ska kunna välja den mest ändamålsenliga läkemedelsbehandlingen måste det vara möjligt att på ett korrekt sätt diagnosticera patienterna. Genom korrekt diagnos går det också att undvika att behandla patienter som inte förväntas få önskat resultat. För det krävs en nationell infrastruktur 2021/22:RFR2 UPPTECKNINGAR för precisionsmedicin som säkerställer nationell samordning och ger förutsättningar för jämlik tillgång till avancerad diagnostik och behandling. Vi ser att statens och regionernas gemensamma satsning på Genomic Me- dicine utgör grundbulten till en sådan infrastruktur, och det måste därför säkerställas att GMS ges långsiktiga organisatoriska och finansiella förutsättningar för att fortsatt driva utvecklingen och implementeringen framåt. Vi tycker att infrastrukturen också bör breddas till fler discipliner än enbart avancerad genetisk analys för att fullt ut fungera som en infrastruktur för precisionsmedicin i . Viktiga steg i den här riktningen har tagits, vilket har beskrivits här tidigare, men den långsiktiga lösningen är ännu inte på plats. Den ser vi fram emot. Inom ett område som precisionsmedicin, där forskning och utveckling är nära kopplat till hälso- och sjukvården, utgör företagsinitierade kliniska läkemedelsprövningar en viktig del i såväl utvecklingen som införandet. Därför är det viktigt att säkerställa att har de bästa förutsättningar för att attrahera och genomföra kliniska läkemedelsprövningar. De kliniska prövningarna ger patienter i tidig tillgång till nya behandlingar och bidrar till att modernisera hälso- och sjukvården. Kliniska läkemedelsprövningar är därför av central betydelse för möjlighet att nå målsättningen att vara såväl ett ledande life science-land som att vara ledande på implementeringar inom precisionsmedicin. Samtliga aktörer behöver gemensamt ta ansvar för att förbättra förutsättningarna så att fler företagsinitierade kliniska prövningar förläggs till . Som jag nämnde tidigare behöver vi nya avtals- och betalningsmodeller för de avancerade läkemedlen. De flesta länder erbjuder företagen möjlighet att ingå olika typer av avtal när nya läkemedel introduceras. Riskdelningsmodeller där hälso- och sjukvården bara betalar för de patienter där behandlingen faktiskt fungerar är konceptuellt lockande, men sådana modeller förutsätter tillgång till bra data som kan avgöra utfallet. I SKR:s positionspapper som jag nämnde tidigare pekar SKR på behovet av att driva utvecklingsarbetet kring nya avtals- och betalningslösningar, något som vi också har påtalat behovet av. Det pågår arbete både hos TLV och regionerna, men vi behöver öka takten och gå från ord till handling, och det måste vi göra i samverkan mellan alla berörda parter. Sedan kommer vi till frågan om uppföljning, som flera har varit inne på. Det är angeläget att få till en nationell och samordnad uppföljning av ny diagnostik och nya behandlingar. Utvecklingen av ett mer digitaliserat uppföljningssystem som inkluderar såväl automatiserad registrering av data som möjligheten att i realtid använda data i till exempel beslutsstöd skulle bidra till att stärka ur ett life science-perspektiv. Tillgång till detaljerade uppföljningsdata är av vikt för såväl myndigheter, hälso- och sjukvård och akademi som företag och patienter. Det är också viktigt för att attrahera kliniska läkemedelsprövningar till . En nationell struktur för strukturerad uppföljning efter kliniska läkemedelsprövningar och vid introduktion av nya läkemedel skapar också förutsättningar och incitament för företag att bedriva forskning och utvecklingsverksamhet i . En strukturerad uppföljning gör det möjligt att tillgängliggöra nya behandlingar tidigt, eftersom det går att i realtid utvärdera användning av läkemedel, effekterna och behandlingarna. Med tillgång till uppföljningsdata kan de hälsoekonomiska analyserna anpassas till ny typ av evidens, och det blir möjligt att utveckla nya innovativa avtals- och betalningsmodeller. Uppföljningsdata är också ett viktigt verktyg för att säkerställa att patienter i får jämlik tillgång till precisionsmedicin. Det är därför positivt att regeringen har gett ett flertal olika regeringsuppdrag till , med flera, som nämnde, för att öka tillgången till hälsodata på flera sätt, liksom inte minst en nationell strategi för datadelning som presenterades . Viktiga delar är nu alltså under utredning, men vi behöver säkerställa att vi når hela vägen fram och att uppdragen omsätts till praktik och med samordning mellan staten, myndigheter och regioner. Sammanfattningsvis: För att komma vidare med implementering av precisionsmedicin och avancerade läkemedel behövs en gemensam färdplan som tydliggör ansvar, mandat och resurser för samtliga aktörer. Vi behöver långsiktiga organisatoriska och finansiella förutsättningar för att fortsätta diagnostikutvecklingen. Vi behöver åtgärder för att öka antalet företagsinitierade läkemedelsprövningar. Vi behöver tydliga ställningstaganden från staten och regionerna om ambitionsnivån vad gäller att erbjuda patienterna tillgång till avancerade läkemedel och gemensamma finansieringslösningar. Vi behöver utveckling av värderings- och betalningsmodeller för de avancerade läkemedlen, och i alla dessa delar behöver vi stärka och snabba på arbetet med att göra data tillgängliga för uppföljning. Vägen framåt är samarbete, något som också pekar på i sin rapport från om statens subventioner av läkemedel. Vi behöver utveckla systemen tillsammans. Tack för att ni lyssnade! Ordföranden: behöver vi nog en liten paus för att samla ihop alla de tankar och erfarenheter som vi har fått del av. Sedan kommer ledamöterna att ha möjlighet att ställa frågor. Ordföranden: Då återupptar vi sammanträdet, som det faktiskt är för socialutskottet. Men vi har väldigt många deltagare på sammanträdet . är det möjligt för ledamöter i socialutskottet att ställa frågor. Jag vill påminna om vikten av att vara koncentrerad och så kortfattad som möjligt så att vi hinner höra många frågor och få svar. Berätta också vem ni riktar frågan till, så ska vi se till att våra gäster svarar. 2021/22:RFR2 UPPTECKNINGAR Förutom de gäster som redan har talat här framme och som förstås är beredda att svara på frågor har vi fler företrädare med oss i salen som kan svara på frågor. Det är företrädare för , , företrädare för , företrädare för och företrädare för Myndigheten för vård- och omsorgsanalys. Samtliga dessa har man möjlighet att ställa frågor till – de vi hört och de som finns med i salen. (S): Fru ordförande! Min fråga går till TLV. Jag skulle kunna ställa många frågor, men för tids vinnande ställer jag en. Min enkla men, antar jag, ändå svåra fråga är hur man ska beräkna kostnaden för de nya precisionsmedicinerna kontra nytta för patienten och samhället. Hur ska man beräkna samhällsnyttan och patientnyttan? Ordföranden: Jag påminner er som sitter i salen, både ni som ställer frågan och ni som svarar, om att använda mikrofonen i bänken. , : Det var verkligen tiotusenkronorsfrågan. Vi inleder med den. TLV har ju som uppdrag att utföra hälsoekonomiska värderingar av produkter. I de utvärderingarna ställer vi värdet eller den upplevda nyttan av produkten, mätt i antalet vunna levnadsår och även hälsorelaterad livskvalitet, mot priset som företaget vill ha för produkten. Vi hade ett regeringsuppdrag för att utveckla de hälsoekonomiska bedömningarna för precisionsmedicin. Vi inledde där med att säga att de här produkterna kommer med väldigt stora möjligheter. Det har vi också hört om här , och jag kan bara instämma. Men det är också så att de här produkterna ofta kommer med ett väldigt högt pris, och det är en stor del av utmaningen. En del produkter kommer att vara värda sitt pris; allt kommer inte att vara värt sitt pris. Vårt uppdrag är att se vad vi ska lägga våra resurser på. Vi ska lägga resurserna där vi får största möjliga nytta. I vår rapport, som vi redovisade här och som var en redovisning av vårt regeringsuppdrag, gick vi igenom vissa av utmaningarna som vi ser med precisionsmedicin. Många av de här utmaningarna är inte nya. För att haka på det var inne på här: Ja, det här är delvis nytt, men många av de utmaningar vi ser är inte nya. Många känner vi igen, men de blir mer uttalade för de här produkterna. Men vi vill såklart hitta lösningar. Där ser vi några saker vi tror kan underlätta. Vi kan bli mer tydliga redan vid beslutstillfället och i våra hälsoekonomiska underlag kring vad vi vet och inte vet om produkten. Det här specifika läkemedlet, den här specifika produkten, vad är osäkert här? Är det osäkerheter i hur länge effekten sitter i? I hur stor effekten är? Genom att vi blir mer tydliga med det kan det också bli lite mer tydligt för beslutsfattaren vad det är man fattar beslut på. Det blir också tydligare vad man behöver följa upp för det här konkreta läkemedlet. Vi ser också att man kan bli tydligare med att återspegla osäkerheterna i den hälsoekonomiska utvärderingen så att det blir en mer rättvisande bild av vad riskerna är. Med risk menar jag då att man betalar för mycket i förhållande till vad produktens nytta är i slutänden. Där kommer också betalningsmodellerna in, som vi har varit inne på. Det ingår i vårt regeringsuppdrag att utreda möjligheterna att utveckla betalningsmodeller där man bara betalar för den nytta som läkemedlet ger. Det kan också vara en lösning för att minska risken för betalaren så att man inte undviker att ge patienten vissa läkemedel på grund av att man helt enkelt är rädd för att betala för mycket, alltså mer än vad läkemedlet ger. Vi vill minska den risken så att patienterna får tillgång till behandling. (M): Fru ordförande! Stort tack för en rad intressanta och oerhört viktiga föredragningar! Det är verkligen ett paradigmskifte vi står inför. Det här är en viktig fråga inte minst politiskt, vilket också statssekreterare underströk. Det är naturligtvis positivt att regeringen har tagit fram en datastrategi, men frågan jag vill ställa är om vi kan räkna med några skarpa propositioner på området innan den här mandatperioden är slut. Det sitter ett laddat socialutskott och en laddad riksdag och väntar. Vi är eniga i väldigt många av de här frågorna, men vi saknar skarpa propositioner på dagordningen. Därför undrar jag om de kommer, när de kommer och vad de innehåller. Jag har ytterligare en fråga. I går rekommenderade som artonde land i världen en genterapi som är viktig inte minst för barn. Den är ännu inte godkänd i . Det är bara ett exempel på att vi i är väldigt sena. Varför, och vad gör vi åt det? Jag riktar frågan till statssekreteraren men också till Lif. Hur ser ni på detta? Min sista fråga går till och . Hur ska man få klinikerna att använda bred genomisk profilering? Ordföranden: Första frågan går till regeringen och handlar allmänt om regeringens arbete. , : Fru ordförande! Jag är väldigt glad att vi har ett sådant brett politiskt engagemang i den här viktiga frågan. På den konkreta frågan om det kommer produkter på det här området är svaret ja. Regeringen har tidigare uttalat, och jag står fast vid det, att vi arbetar med en biobanksproposition som kommer att läggas fram . Vi kommer också att ta ytterligare initiativ eftersom min bild är att de beredningsunderlag vi har inte räcker hela vägen. Det är också initiativ som vi beräknar ta . 2021/22:RFR2 UPPTECKNINGAR , vill du lägga till någonting? , : Jag kan svara på frågan om och införandet av läkemedel där. Det här kanske TLV bättre kan svara på, men man har ju jobbat mycket med ordnat införande ute i regionerna. Det finns många olika ledtider där, så man måste jobba med alla de ledtiderna. Företaget måste skicka in sitt underlag, det är en av de ledtider som finns, och det är svårt för myndigheter och stat att påverka. Man kan inte tvinga ett bolag att skicka in ett visst underlag. Sedan är det ledtiderna i . I det här fallet låter det som att det är en slutenvårdsprodukt. Då ska fatta beslut om det. Det är alltså väldigt många ledtider, och man jobbar mycket med det på myndigheterna men också ute i regionerna. , : Jag tänker att det finns både styrkor och svagheter om vi jämför oss med de andra nordiska länderna. Styrkor i är exempelvis våra omfattande kvalitetsregister och vår långtgående princip att samla in data. Men det finns också områden där vi inte riktigt lever upp till samma nivå som exempelvis . Det har nog flera skäl. Det handlar om både lagstiftning och vårt regionala system men också om de system som nämner. Jag tror att det är en ganska bred bild. Jag vet inte om TLV eller SKR vill lägga till något till den bilden. Ordföranden: går vidare till Lif, som också fick frågan i det avseendet. , Lif: Jag tänker bara på frågan generellt. Just det specifika läkemedlet tänker jag inte kommentera, men generellt är det ju så att vi har en utmaning i i att vi har vår modell för hur vi värderar läkemedel, som både och var inne på. Tittar man på den sammanställning som vi gjort av cell- och genterapier som är godkända på EU-nivå – alla godkänns ju på Europanivå – ser man att det är försvinnande få av dessa terapier som över huvud taget finns att tillgå i . Och det är inte bara regionernas ansvar eller TLV:s ansvar, utan det beror också på om företagen väljer att komma hit med sin produkt. är det tre stycken genterapier som vi kan se finns att tillgå över huvud taget. måste jag killgissa; det får man göra i : Mig veterligt är det ingen patient som behandlas med de här genterapierna i – alltså de som klassas som cell- och genterapier, det man kallar ATMP. Det kan vara någon. Tittar man på CAR-T ser man att vi fått lite mer fart på användningen i . Det ligger ju i värderingsproblematiken vi har. Vi är inte överens om hur de här läkemedlen ska värderas. beskrev svårigheterna väldigt bra.