sou · H5B3104 · 2017-12-15 00:00:00 — Av 3 kap. 5 § läkemedelslagen fram- går vilka bestämmelser som gäller för dessa läkemedel. Compassionate use programme ger ytterligare en möjlighet att få tillgång till icke godkända läkemedel inom ramen för det unions- rättsliga regelverket. Ett icke godkänt läkemedel kan ställas till förfogande för användning av humanitära skäl. Bestämmelser om compassionate use av läkemedel finns artikel 83 i förordningen (EG) nr 726/2004.6 Programmet riktar sig till en grupp patienter med en kroniskt eller allvarligt försvagande sjukdom eller patienter vars sjukdom anses vara livshotande och som inte kan behandlas på ett tillfredsställande sätt med ett godkänt läkemedel. Läkemedlet måste höra till vissa kate- gorier som anges i förordningen och antingen vara föremål för en ansökan om godkännande för försäljning genom den centrala god- kännandeproceduren eller genomgå kliniska prövningar. Därtill måste det finnas tillfredställande dokumentation om läkemedlets effekt och säkerhet där nyttan i förhållande till riskerna bedöms som över- vägande positiv för patientgruppen. Läkemedlet ska finnas tillgängligt ända tills det finns ett försäljningstillstånd och läkemedlet släppts ut på marknaden, dvs. finns tillgängligt för patienter på svenska apotek. Det är tillverkaren eller den som ansöker om godkännande för försäljning av läkemedlet som kan ansöka om tillstånd hos Läke- medelsverket. 6 och rådets förordning (EG) nr 726/2004 av om inrät- tande av gemenskapsförfaranden för godkännande av och tillsyn över humanläkemedel och veterinärmedicinska läkemedel samt om inrättande av en europeisk läkemedelsmyndighet. Verksamhet i gränsområdet mellan klinisk forskning … 10.4Regelverk för vävnader och celler Regler om mänskliga vävnader och celler finns i EU-direktivet om fastställande av kvalitets- och säkerhetsnormer för donation, tillvara- tagande, kontroll, bearbetning, konservering, förvaring och distri- bution av mänskliga vävnader och celler.7 Direktivet har genomförts i svensk rätt genom lagen (2008:286) om kvalitets- och säkerhets- normer vid hantering av mänskliga vävnader och celler och en för- ordning på samma ämne (2008:414). Lagen är tillämplig på verk- samhet vid vävnadsinrättningar. Med vävnadsinrättning avses en inrättning där en fysisk eller juridisk person bedriver verksamhet som innefattar kontroll, bearbetning, konservering, förvaring eller distribution av mänskliga vävnader eller celler avsedda för använd- ning på människor eller för tillverkning av läkemedel avsedda för användning på människor. Verksamheten kan också innefatta till- varatagande, import eller export av mänskliga vävnader eller celler. Lagen är inte tillämplig vid forskning där mänskliga vävnader och celler används för annat syfte än för användning på människor. Med ”vävnad” avses enligt lagen alla de beståndsdelar av män- niskokroppen som består av celler. Uttrycket ”celler” avser enskilda mänskliga celler eller en grupp av mänskliga celler, vilka inte är förenade av något slag av bindväv. Utgångspunkten är att hantering av samtliga mänskliga vävnader och celler, vars användning är tillåten i , omfattas av lagen. Detta innebär att lagen bl.a. är tillämplig vid hantering av hornhinnor, hjärtklaffar, benvävnad, könsceller, hud och stamceller (prop. 2007/08:96 s. 44). Det finns vissa undantag från lagens tillämpningsområde. Lagen gäller inte när vävnader och celler tas från och används på samma människa vid samma kirurgiska ingrepp. Hanteringen av organ eller delar av organ som ska användas för samma ändamål som ett helt organ i människokroppen faller också utanför lagens tillämpnings- område. Det innebär att lagen inte gäller när avsikten är att ett helt organ transplanteras på en människa eller när en del av ett organ 7 och rådets direktiv /23/EG av om fastställande av kvalitets- och säkerhetsnormer för donation, tillvaratagande, kontroll, bearbetning, kon- servering, förvaring och distribution av mänskliga vävnader och celler. Verksamhet i gränsområdet mellan klinisk forskning … transplanteras för att användas som hela organet. Vid transplantation är i stället lagen (1995:831) om transplantation m.m. tillämplig.8 Lagen om kvalitets- och säkerhetsnormer vid hantering av mänsk- liga vävnader och celler gäller inte när lagen (2006:496) om blod- säkerhet är tillämplig.9 Undantag gäller också vid bearbetning, konservering, förvaring och distribution av mänskliga vävnader och celler som är avsedda att användas för framställning av läkemedel. Då är i stället läkemedels- lagen tillämplig. Detta undantag har sin bakgrund i artikel 2.1 i direk- tivet, av vilken det framgår att i de fall produkter som tillverkas av mänskliga vävnader och celler avsedda för användning på människor omfattas av andra direktiv ska detta direktiv endast tillämpas på donation, tillvaratagande och kontroll. Läkemedel som tillverkas av mänskliga vävnader och celler avsedda för användning på människor omfattas av direktivet om humanläkemedel.10 Direktivet om human- läkemedel har genomförts i svensk rätt genom läkemedelslagen, läkemedelsförordningen och myndighetsföre- skrifter. Vid bearbetning, konservering, förvaring och distribution av mänskliga vävnader och celler som är avsedda att användas för fram- ställning av läkemedel gäller således läkemedelslagstiftningen i stället för lagen om kvalitets- och säkerhetsnormer vid hantering av mänsk- liga vävnader och celler. I förarbetena till lagen om kvalitets- och säkerhetsnormer vid hantering av mänskliga vävnader och celler diskuteras vilka verksam- heter som omfattas av lagen (prop. 2007/08:96 s. 42–43). Hantering av mänskliga vävnader och celler som är avsedda för användning på människor kräver enligt propositionen medicinskt utbildad personal eller i vart fall sådan personal i samarbete med personal som har far- 8Lagen om transplantation m.m. innehåller bestämmelser om ingrepp för att ta till vara organ eller annat biologiskt material från en levande eller avliden människa för behandling av sjukdom eller kroppsskada hos en annan människa (transplantation) eller för annat medi- cinskt ändamål. Lagen innehåller också bestämmelser om användning av vävnad från ett aborterat och förbud mot vissa förfaranden med biologiskt material. 9Lagen innehåller bestämmelser som syftar till att skydda människors hälsa när blod och blodkomponenter från människor hanteras för att användas vid transfusion eller tillverkning av läkemedel eller medicintekniska produkter. Lagen är tillämplig på blodverksamhet vid blodcentraler. Vid framställning, förvaring och distribution av blod och blodkomponenter som är avsedda att användas som råvara vid tillverkning av läkemedel eller medicintekniska produkter gäller i stället lagen (1993:584) om medicintekniska produkter respektive läke- medelslagen. 10Europaparlamentets och rådets direktiv /83/EG av om upprät- tande av gemenskapsregler för humanläkemedel, senast ändrat genom direktiv /27/EG om ändring av direktiv /83/EG om upprättande av gemenskapsregler för humanläke- medel. Verksamhet i gränsområdet mellan klinisk forskning … Sådan hantering med mänskliga vävnader och celler får anses ha till syfte att medicinskt förebygga, utreda och behandla sjukdomar och skador och bör därför betraktas som hälso- och sjukvård i hälso- och sjukvårdslagens mening. När det gäller produkter som tillverkas av mänskliga vävnader och celler får direktivet, enligt propositionen, förstås så att det inte är produkterna i sig som omfattas, utan den ”råvara” i form av väv- nader och celler som är avsedd att användas vid tillverkningen. Med produkter avses t.ex. läkemedel. Det kan ibland vara svårt att avgöra när tillverkningen av läkemedel ska anses vara påbörjad. Generellt bör dock kunna sägas att det brukar krävas att det har vidtagits någon typ av åtgärd med råvaran för att tillverkningen ska anses vara inledd. Vad en sådan åtgärd ska bestå i kan vara av varierande slag och kan eventuellt även skilja sig åt vid olika typer av tillverkning. Den som bedriver en vävnadsinrättning med verksamhet där mänsk- liga vävnader och celler ska användas vid tillverkning av läkemedel måste ha tillstånd från . är även tillsynsmyndighet. Det är som prövar frågor om tillstånd att bedriva verksam- het vid en vävnadsinrättning som rör hantering av mänskliga vävna- der eller celler avsedda för användning på människor, samt utövar tillsyn över sådan verksamhet. har meddelat föreskrifter om vävnadsinrättningar i hälso- och sjukvården m.m. (SOSFS 2009:31) och föreskrifter och allmänna råd om användning av vävnader och celler i hälso- och sjukvården och vid klinisk forskning (SOSFS 2009:32). Läkemedels- verkets har utfärdat föreskrifter om hantering av mänskliga vävnader och celler avsedda för läkemedelstillverkning (LVFS 2008:12). Verksamhet i gränsområdet mellan klinisk forskning … Bestämmelserna om medicintekniska produkter utgår i huvudsak från EU-direktivet om medicintekniska produkter.11 Direktivet har genomförts i svensk rätt genom lagen (1993:584) respektive förord- ningen (1993:876) om medicintekniska produkter.12 Med en medicinteknisk produkt avses en produkt som enligt till- verkarens uppgift ska användas för att hos människor påvisa, före- bygga, övervaka, behandla eller lindra en sjukdom eller påvisa, över- vaka, behandla, lindra eller kompensera en skada eller en funktions- nedsättning. Till sådana produkter hör även de som har till syfte att undersöka, ändra eller ersätta anatomin eller en fysiologisk process eller kontrollera befruktning. Lagen gäller även tillbehör till medicin- tekniska produkter. En medicinteknisk produkt får släppas ut på marknaden eller tas i bruk i endast om de uppfyller de krav som framgår av ovan angiven lag, förordning och de föreskrifter som meddelats med stöd av lagen eller förordningen. Enligt 5 § lagen om medicintekniska produkter ska en sådan pro- dukt vara lämplig för sin användning. Produkten är lämplig när den är rätt levererad och installerad samt underhålls och används i enlig- het med tillverkarens märkning, bruksanvisning eller marknadsföring och uppnår de prestanda som tillverkaren avsett och tillgodoser höga krav på skydd för liv, personlig säkerhet och hälsa hos patienter, användare och andra. har med stöd av lagen och förordningen om medicintekniska produkter meddelat föreskrifter om medicinteknis- ka produkter (LVFS 2003:11). När det gäller medicintekniska pro- dukter som tillverkas inom hälso- och sjukvården och som endast ska användas i den egna verksamheten har meddelat föreskrifter (SOSFS 2008:1). 11Rådets direktiv /42/EEG av om medicintekniska produkter. 12Inom EU pågår arbetet med en förordning avseende medicintekniska pro- dukter. Verksamhet i gränsområdet mellan klinisk forskning … Alla medicintekniska produkter ska vara CE-märkta när de släpps ut på marknaden. Undantag gäller för produkter som är specialanpas- sade eller avsedda för kliniska prövningar (se nedan). Närmare be- stämmelser om CE-märkning finns i EU-förordningen om krav för ackreditering och marknadskontroll i samband med saluföring av produkter13 och lagen (2011:791) om ackreditering och teknisk kon- troll. CE-märkning innebär en försäkran från tillverkaren att produk- ten har de egenskaper och den prestanda som tillverkaren uppger. Det är tillverkaren som är ansvarig för att en medicinteknisk produkt är säker och lämplig för den användning som anges på produktens märkning och i bruksanvisningen. Det krävs således inte något god- kännande av eller någon annan myndighet för att en medicinteknisk produkt ska få släppas ut på marknaden. Det får ske när tillverkaren försäkrat att produkten uppfyller kraven och CE-märkt produkten. När det gäller medicintekniska produkter i högre riskklasser krävs det dock att ett så kallat anmält organ granskar tillverkarens kvalitetssystem och produktens konstruktion och utfärdar intyg om produktionskontroll för att tillverkaren ska få CE-märka produk- terna och släppa ut dem på marknaden. I utses eller ackredi- teras anmälda organ av Swedac. De anmälda organen ska lämna upp- gifter till om intyg som utfärdats, ändrats, kom- pletterats, tillfälligt eller slutgiltigt återkallats och vägrats. 10.5.2Specialanpassade produkter och produkter avsedda för kliniska prövningar Medicintekniska produkter som är specialanpassade eller avsedda för kliniska prövningar är undantagna från kravet på CE-märkning. Med specialanpassad produkt avses en produkt som har tillverkats efter en läkares skriftliga anvisning för att endast användas av en viss angiven 13 och rådets förordning (EG) nr 765/2008 av om krav för ackreditering och marknadskontroll i samband med saluföring av produkter och upp- hävande av förordning (EEG) nr 339/93. Verksamhet i gränsområdet mellan klinisk forskning … patient och som läkaren på sitt ansvar har givit speciella konstruk- tionsegenskaper. Tillverkaren eller dennes representant inom EES ska för special- anpassade produkter eller för produkter avsedda för kliniska pröv- ningar upprätta en förklaring med viss information. Tillverkaren åtar sig också att hålla viss information tillgänglig för , bland annat dokumentation som gör det möjligt att förstå kon- struktion, tillverkning och prestanda hos produkten. När det gäller produkter som är avsedda för kliniska prövningar ska tillverkaren därutöver ansöka om etikprövning och anmäla den kliniska pröv- ningen till . 10.5.3Användning av medicintekniska produkter inom hälso- och sjukvård har meddelat särskilda föreskrifter om användning av medicintekniska produkter i hälso- och sjukvården (SOSFS 2008:1). Detta inkluderar föreskrifter om egentillverkade medicintekniska produkter och rapportering av olyckor och tillbud med medicintek- niska produkter. När det gäller CE-märkta produkter ansvar verksamhetschefen bland annat för att endast säkra och medicinskt ändamålsenliga medicintekniska produkter används, förskrivs, utlämnas eller tillförs till patienter. När det gäller egentillverkade medicinska produkter anges att de i tillämpliga delar ska uppfylla de krav som ställs på CE- märkta medicintekniska produkter. Vårdgivaren ska ansvara för detta och för att det i ledningssystemet finns särskilda rutiner för egen- tillverkning av medicintekniska produkter. Rutinerna ska säkerställa att all dokumentation om den egen- tillverkade medicintekniska produkten som behövs för konstruk- tion, tillverkning och användning samt uppföljning och utvärdering finns tillgänglig för Inspektionen för vård och omsorg från den tidpunkt som produkten har tagits i bruk och efter det att produkten har tagits ur bruk. Verksamhet i gränsområdet mellan klinisk forskning … Uttrycket hälso- och sjukvård betyder enligt hälso- och sjukvårds- lagen åtgärder för att medicinskt förebygga, utreda och behandla sjukdomar och skador. Uttrycket omfattar därmed dels sjukdoms- förebyggande åtgärder, dels den egentliga sjukvården. Till hälso- och sjukvården hör även sjuktransporter samt att ta hand om avlidna. Inom begreppet hälso- och sjukvård ryms också exempelvis åtgärder med anledning av kroppsfel, barnsbörd och abort (prop. 1981/82:97 s. 40 och 44). Hälso- och sjukvårdens ansvar omfattar sådan verk- samhet som bedöms kräva insatser av medicinskt utbildad personal eller av sådan personal i samarbete med personal med administrativ, teknisk, farmaceutisk, psykologisk eller social kompetens. Definitionen avser hälso- och sjukvård som bedrivs såväl av kom- muner och landsting som i privat regi. 10.6.2Regler för verksamhet inom hälso- och sjukvård Målet för all hälso- och sjukvård är en god hälsa och en vård på lika villkor för hela befolkningen. Vården ska ges med respekt för alla människors lika värde och för den enskilda människans värdighet. Den som har det största behovet av hälso- och sjukvård ska ges före- träde till vården. Det ska vara fråga om vård av god kvalitet med en god hygienisk standard som tillgodoser patientens behov av trygghet i vården och behandlingen (3 kap. 1 § och 5 kap. 1 § hälso- och sjuk- vårdslagen). Syftet med patientlagen är att stärka och tydliggöra patientens ställning inom hälso- och sjukvårdsverksamhet samt att främja patientens integritet, självbestämmande och delaktighet. Lagen inne- håller bestämmelser om bland annat patientens rätt till information, krav på samtycke och delaktighet. Patienten ska få sakkunnig och omsorgsfull hälso- och sjukvård som är av god kvalitet och som står i överenstämmelse med vetenskap och beprövad erfarenhet (1 kap. 7 §). Patienten har rätt att få information om bland annat sitt hälso- tillstånd, de metoder som finns för undersökning, vård och behand- ling, det förväntade vård- och behandlingsförloppet samt väsentliga Verksamhet i gränsområdet mellan klinisk forskning … risker för komplikationer och biverkningar (3 kap. 1 §). Informa- tionen ska anpassas efter mottagarens individuella förutsättningar. Den som ger informationen ska så långt som möjligt försäkra sig om att mottagaren har förstått innehållet i och betydelsen av den läm- nade informationen. I lagens fjärde kapitel slås det fast att patientens självbestämmande och integritet ska respekteras samt att hälso- och sjukvård inte får ges utan patientens samtycke, om inte annat följer av patientlagen eller annan lag. Hälso- och sjukvården ska så långt som möjligt utformas och genomföras i samråd med patienten (5 kap. 1 §). Även patientens närstående ska få möjlighet att medver- ka vid utformningen och genomförandet av vården, om det är lämp- ligt och om bestämmelser om sekretess eller tystnadsplikt inte hind- rar detta. När det finns flera behandlingsalternativ som står i överensstäm- melse med vetenskap och beprövad erfarenhet ska patienten få möj- lighet att välja det alternativ som han eller hon föredrar (7 kap. 1 §). Patienten ska få den valda behandlingen, om det med hänsyn till den aktuella sjukdomen eller skadan och till kostnaderna för behand- lingen framstår som befogat. En patient med livshotande eller särskilt allvarlig sjukdom eller skada ska ha möjlighet att inom eller utom det egna få en ny medicinsk bedömning (8 kap. 1 §). Patientsäkerhetslagen innehåller bland annat bestämmelser om vårdgivarens skyldighet att bedriva ett systematiskt patientsäker- hetsarbete, behörighetsfrågor, skyldigheter för hälso- och sjukvårds- personal m.fl. samt bestämmelser om tillsyn och ansvar. I 6 kap. anges bland annat att hälso- och sjukvårdspersonalen ska utföra sitt arbete i överensstämmelse med vetenskap och beprövad erfarenhet. Vården ska så långt som möjligt utformas och genomföras i samråd med patienten, och patienten ska visas omtanke och respekt. Vidare framgår att den som tillhör hälso- och sjukvårdspersonalen själv bär ansvaret för hur han eller hon fullgör sina arbetsuppgifter. Hälso- och sjukvårdspersonalen är även skyldig att bidra till att hög patientsäkerhet upprätthålls och ska till vårdgivaren rapportera risker för vårdskador samt händelser som har medfört eller hade kunnat medföra en vårdskada. Verksamhet i gränsområdet mellan klinisk forskning … 10.6.3Vetenskap och beprövad erfarenhet Som framgår av det föregående följer det av patientlagen att patien- ten ska få sakkunnig och omsorgsfull hälso- och sjukvård som är av god kvalitet och som står i överenstämmelse med vetenskap och be- prövad erfarenhet. Enligt patientsäkerhetslagen bär hälso- och sjuk- vårdspersonalen själv ansvaret för att utföra sitt arbete i överens- stämmelse med vetenskap och beprövad erfarenhet. Hälso- och sjuk- vårdspersonal som inte uppfyller detta krav kan komma att kritiseras av Inspektionen för vård och omsorg, bli föremål för prövotid eller återkallelse av legitimation. Begreppet vetenskap och beprövad erfarenhet förekommer även i annan författning på hälso- och sjukvårdsområdet. I instruktionen för anges att myndigheten genom kunskapsstöd och föreskrifter ska bidra till att hälso- och sjukvården bedrivs enligt vetenskap och beprövad erfarenhet (4 § 1 förordningen [2015:284] med instruktion för ). Kravet på vetenskap och be- prövad erfarenhet får också betydelse för att precisera patientens möjligheter att välja mellan olika behandlingar, för rätten till ersätt- ning för vård i ett annat land inom EES liksom för möjligheten att få ersättning för vårdskada (5 § lagen [2013:513] om ersättning för kostnader till följd av vård i ett annat land inom Europeiska ekono- miska samarbetsområdet, 6 § patientskadelagen [1996:799] och prop. 2012/13:150 s. 115). Att vårdpersonal ska utföra sitt arbete i överenstämmelse med vetenskap och beprövad erfarenhet är fast förankrat inom hälso- och sjukvården. Det finns emellertid inte någon defini- tion av begreppet, varken i lagstiftning eller i förarbeten, och den närmare innebörden är omdiskuterad.14 Frågan om vad som avses med vetenskap och beprövad erfarenhet behandlas i förarbetena till en av de lagar som föregick patientsäker- hetslagen, lagen (1994:953) om åligganden för personal inom hälso- och sjukvården. För att klargöra vad som avses med vetenskap och beprövad erfarenhet hänvisas i propositionen till Alternativmedicin- 14 För exempel se, t.ex. Vetenskap och beprövad erfarenhet – juridik, 2016, en skrift från forskningsprogrammet och beprövad erfarenhet (/sites/vbe.lu.se.en/files/vbe_juridik_inlaga_for_webb.pdf) och och , Kliniskt bruk av oprövade metoder är juridiskt reglerat. Synnerligen begränsat rättsligt utrymme för innovativ användning av oprövad behandling utan forskningstillstånd. 26–27/2016. Verksamhet i gränsområdet mellan klinisk forskning … kommitténs betänkande (SOU 1989:60 s. 59) och ett refererat svar från till en enskild läkare avseende myndighetens tolkning av begreppet (prop. 1993/94:149 s. 65). Ur juridisk synvinkel innebär uttrycket att läkaren i sin yrkesmässiga utövning har att beakta såväl vetenskap som beprövad erfarenhet. Författningstexten innebär sålunda ett ”både och” – inte ett ”antingen eller”. När exempelvis en ny behandlingsmetod introduceras saknas självklart erfarenhet, det vetenskapliga underlaget får vara grunden för att metoden accepteras, eventuellt efter erfarenheter vunna vid försök på djur. I andra fall kan långvarig klinisk erfarenhet vara det dominerande underlaget för att en behandlingsmetod accepteras medan det teoretiska och/eller experimentella vetenskapliga bevisen för dess effektivitet kan vara begränsade. I propositionen anförs vidare att kravet innebär att personalen är skyldig att känna till och iaktta de föreskrifter som kan ha meddelat avseende vården i egenskap av central tillsynsmyn- dighet (s. 65 och 118). Personalen måste följa utvecklingen inom sina respektive områden så att de kan ge den vård som är motiverad med hänsyn till vetenskap och beprövad erfaren- het. Bedömningen av vad som krävs varierar med hänsyn till den for- mella och reella kompetensen hos yrkesutövaren. Den enskilde yrkesutövarens handlande i ett enskilt fall måste bedömas efter hans eller hennes utbildning, kompetens och erfarenhet. Inom denna ram ska arbetet utföras på ett sådant sätt att arbetsinsatserna motsvarar kraven. Det är viktigt att personalen vet vilka föreskrifter som reg- lerar deras arbetsuppgifter. Arbetsgivaren har, enligt propositionen, ett ansvar för att personalen informeras om eller får tillfälle att infor- mera sig om vilka regler som gäller. Att det saknas en definition av begreppet vetenskap och beprövad erfarenhet diskuteras även i förarbetena till patientsäkerhetslagen (SOU 2008:117 s. 183). I betänkandet anförs att begreppet är cen- tralt i ansvarshänseende och ett agerande i strid med vetenskap och beprövad erfarenhet kan leda till ansvarsutkrävande. Att det inte finns någon definition av begreppet anses vara förståeligt men också diskutabelt. Förståeligt därför att den medicinska vetenskapen stän- digt utvecklas. Det kommer ständigt nya forskningsrön och nya behandlingsmetoder som gör att det som var accepterat som en adekvat behandlingsmetod kanske betraktas som direkt fel . Att det är diskutabelt att det inte Verksamhet i gränsområdet mellan klinisk forskning …