sou · H2B387 · 2014-12-19 00:00:00 — Läkemedelsgrupper som kräver särskilda överväganden Ytterligare överväganden behöver göras när det gäller s.k. bio- logiska läkemedel. Biologiska läkemedel är den grupp av läkemedel som har den största volymtillväxten för tillfället. kom- mer också en växande andel av de nya preparat som blir godkända att vara biologiska. Dessa preparat är ofta potenta med god effekt som behandlingen är kostsam. Molekylerna i biologiska läkemedel är stora, komplexa och instabila. Därför är det svårt att vid tillverkningen säkerställa att en kopia blir exakt och har samma egenskaper. Biologiska originalläkemedel kan dock få konkurrens av s.k. biosimilarer. En biosimilar är ett biologiskt läkemedel som är likvärdigt men inte identiskt med en existerande produkt vars patent har gått ut. bedöms inte biosimilarer vara utbytbara bl.a. av säkerhetsskäl. Det kan alltså inte ske något utbyte av dessa läkemedel på apotek även om patentskyddet för originalet löpt ut. Detta får till följd att den priskonkurrens som uppstår när patent- skyddet har upphört är betydligt svagare än för generiska produk- ter av kemiska läkemedel. Regeringen beslutade att ge i uppdrag att bl.a. utreda förutsättningarna för utvidgad utbytbarhet av läkemedel vid nyinsättning av biologiska läkemedel med konkur- rens från biosimilarer. De biologiska kopior, biosimilarer, som finns ligger i genom- snitt lägre i pris jämfört med originalet, för vissa grupper av biologiska läkemedel ligger priset för biosimilarer under originalet. Den marginella prisskillnaden kan för- dels av en relativt dyr tillverkningsprocess, dels av att lägre priser på biosimilarer inte automatiskt ger en större försäljnings- volym. Även när det gäller prissättning av särläkemedel finns utman- ingar. Ett särläkemedel är avsett för diagnos, prevention eller be- handling av ett livshotande, allvarligt funktionsnedsättande sjuk- domstillstånd som förekommer hos högst 5 av 10 000 individer inom EU. Antalet särläkemedel ökar kontinuerligt. Som en konsekvens av detta kommer det totala antalet patienter som behandlas med sär- läkemedel också att öka även om det för varje indikation endast kommer att finnas en mindre grupp patienter. Indikation är det symptom, sjukdomstillstånd eller liknande, vid vilket ett specifikt läkemedel används. Ökningen kan därmed bli en stor belastning för den totala läkemedelsbudgeten. Kostnaderna för särläkemedel växte (). Även om behandlingskostnaden för ett särläkemedel ofta är hög kan det ändå vara kostnadseffektivt. Den höga kostnaden kan i flera fall uppvägas av att patienten annars skulle vara i behov av omfattande vård och omsorg. Detta är grunden för att en majoritet av de särläkemedel som blivit föremål för prövning om subvention kommit att ingå i läkemedelsförmånerna. Enligt TLV:s slutrapport kan myndigheten accep- tera en sämre kostnadseffektivitet, som oftast beror på en betydligt högre kostnad per patient, för en behandling av en svår sjukdom än den accepterar om det gäller en lindrigare sjukdom. Myndigheten anser dock att det inte är förenligt med 15 § (2002:160) lagen om läkemedelsförmåner m.m. att göra skillnad mellan patienter bero- ende på om deras sjukdom är vanlig eller ovanlig. –särskilt analysera och pröva hur effektivt en ny prismodell kan antas fungera på en läkemedelsmarknad med allt fler –biologiska läkemedel där det generiska utbytet inte fungerar som på det övriga läkemedelssortimentet, –lämna förslag på hur ökad priskonkurrens kan skapas för läke- medelssortimentet biologiska läkemedel, –särskilt belysa hur den framtida prissättningen av särläkemedel bör utformas och analysera och pröva om det finns behov av en separat prissättningsmodell för särläkemedel, –vid behov lämna förslag på hur en prismodell för särläkemedel bör utformas och vilka kriterier som ska ligga till grund för att värdera ett särläkemedel, och –analysera hur den föreslagna prismodellen påverkar tillgången till särläkemedel. Verktyg för priskorrigering m.m. Inom ramen för den värdebaserade prissättningen har TLV tillgång till ett antal verktyg, t.ex. omprövningar av läkemedels subven- tionsstatus och begränsningsbeslut, i syfte att säkerställa att priserna är korrekta. Det mest effektiva verktyget är omprövningar av läkemedelssortimentet. TLV går regelbundet igenom och omprövar subventionen för läkemedel för att se om de ska kvarstå inom högkostnadsskyddet eller inte. TLV har i arbetet med omprövningar av läkemedel fokuserat på grupper av läkemedel inom de områden där myndigheten bedömer att det finns störst anledning att ifrågasätta om användningen är kostnadseffektiv. En genomgång kan ske när priserna inom en viss läkemedels- grupp anses vara för höga i relation till värdet av läkemedlet eller när något läkemedel inom en grupp är patentskyddat och har sjunkit i pris vilket i sin tur påverkar kostnadseffektiviteten för övriga läkemedel i gruppen. Det finns en interaktion mellan originalläkemedel och generikaläkemedel som en följd av den värde- baserade prissättningen. När behandlingskostnaden för en sjukdom sjunker som en följd av en patentutgång påverkas även kostnads- effektiviteten för andra läkemedel för samma sjukdom, trots att dessa har patentskydd. Detta beror på att den lägre behandlings- kostnaden sänker nivån för när priset för läkemedlet är kostnads- effektivt inom den värdebaserade prissättningen. På så sätt kan TLV antingen utesluta den dyrare behandlingen från subventions- systemet eftersom priset är för högt eller så måste läkemedelsbola- get sänka priset till en nivå där läkemedlet blir kostnadseffektivt. I det fall priserna inte blir lägre när patentskyddet upphör, t.ex. för biologiska läkemedel är omprövningar däremot inget effektivt verktyg. När TLV prövar en ansökan om subvention av ett nytt läke- medel innebär det en preliminär värdering av läkemedlet grundat på uppgifter från kliniska prövningar som legat till grund för god- kännandet. Med klinisk prövning av ett läkemedel avses förenklat en studie på människa (eller djur när det gäller veterinärläkemedel) som görs i syfte att studera vilka effekter läkemedlet har. Det finns således alltid en osäkerhet om läkemedlet ger samma hälsovinster i klinisk vardag som kan beräknas utifrån de kliniska prövningarna. Ett sätt att minska denna osäkerhet är att använda sig av tids- begränsade beslut. Enligt 11 § lagen (2002:160) om läkemedelsför- måner m.m. har TLV möjlighet att förena ett subventionsbeslut med villkor om att företaget ska inkomma med under- lag för bedömning av frågan. TLV anför i sin rapport att det är ovisst om en sådan begränsning ryms inom 11 § lagen om läkemedelsförmåner m.m. TLV påpekar vidare att det kan diskuteras om det i så fall omfattas av första eller andra stycket i 11 §. I det ena fallet krävs det nämligen särskilda skäl, varför en tidsbegränsning endast blir aktuell i undantagsfall. Med nuvarande regelverk finns det också en risk att den nya prövningen sker under tidspress och att patienter som står på behandling själva får bekosta läkemedlet prövningen sker. TLV påpekar i sin rapport att deras erfarenhet är att företagen inte alltid lämnar in ett fullständigt underlag för bedömning av förnyad subvention i så god tid att TLV hunnit fatta beslut innan det tidsbegränsade beslutet löper ut. Detta drabbar patienter som använder läkemedlet och därmed får bekosta läkemedlet själva. Även om TLV får en tydlig reglering för att använda sig av tids- begränsade beslut kvarstår problemet för TLV att få tillgång till uppgifter om läkemedlets effekter i klinisk vardag. Det nuvarande subventionssystemet är i huvudsak produkt- inriktat. Det innebär att ett läkemedel antingen beviljas subvention för alla godkända användningsområden eller inte beviljas subven- tion alls. Det är inte alltid säkert att läkemedlet är kostnadseffektivt för alla användningsområden. TLV kan då besluta om begränsad subvention, dvs. att läkemedlet endast ingår i läkemedelsför- månerna för ett visst användningsområde. Begränsningarna kan även gälla att ett preparat ska användas först i andra eller tredje hand. En begränsning i subventionen löser dock inte problemet i prak- tiken eftersom läkemedlet ändå kan förskrivas till andra patient- grupper. Avgörande för om begränsningarna får genomslag i prak- tiken är bl.a. att förskrivarna har information om dessa genom för- skrivarstöd i journalsystemen. Ett verktyg som eventuellt skulle kunna komplettera prissätt- ningen av läkemedel är s.k. målbaserad ersättning. Med målbaserad ersättning kopplas den ekonomiska ersätt- ningen samman med kvalitet och måluppfyllelse. Med målbaserad ersättning riktas uppmärksamheten mot graden av måluppfyllelse och det värde som genereras för pengarna. En målbaserad ersätt- ning anknyter även till ambitioner att styra vården utifrån evidens- baserade kunskaper om vilka metoder i vården som är effektiva. Genom att ge extra resurser till de som uppnår definierade mål, alternativt hota med en indragen ersättning om målen inte nås, finns förhoppningar om att ytterligare stimulera till en positiv ut- veckling med hjälp av ekonomiska incitament. Ett exempel på målbaserad ersättning är Q-projekten. Dessa projekt är resultatet av diskussion mellan sjukvårdshuvudmän, myndigheter och läkemedelsindustri. Projekten stöds av regeringen och finansieras gemensamt av och läke- medelsindustrin. Projekten syftar till att genom ökad användning av som beslutsunderlag ge patienten den bästa vården utifrån nationella riktlinjer och behandlingsstrategier. Till projekten kopplas ett ekonomiskt incitament som ger den deltagande vårdenheten möjlighet att, utöver befintlig ersättning, få en extra belöning baserad på uppnådda behandlingsmål. Utredaren ska därför analysera och pröva –om tidsbegränsade beslut kan vara ett effektivt verktyg i en framtida prismodell, –om ett indikationsbaserat respektive produktbaserat förmåns- system kan vara ett effektivt verktyg i en framtida prismodell, –förutsättningarna för att komplettera en ny prismodell med målbaserad ersättning, och –hur relativpriser mellan olika behandlingar eller läkemedel snabbare än kan avspeglas i nya lägre priser på läkemedel, t.ex. genom fler och mer systematiserade omprövningar. Uppdrag att utreda hantering och prissättning av vissa grupper av läkemedel, läkemedelsförmånernas innehåll, miljöfrågor, försäkringsskydd och leverans- och tillhandahållandeskyldighet Ökad effektivitet i prissättning av licensläkemedel Ett läkemedel måste vara godkänt innan det får sättas på mark- naden. Förskrivarna har dock ibland behov av att förskriva ej god- kända läkemedel. Ett alternativ som då finns är att förskriva ett s.k. licensläkemedel. beviljar licens för att tillgodose särskilda behov hos enskilda patienter eller patientgrupper. Licens- läkemedel kan ingå i läkemedelsförmånerna om de uppfyller krite- rierna i 15 § lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. Enligt 16 § samma lag kan dock licensläkemedel ingå i läkemedelsför- månerna utan att pris fastställs. När det gäller licensläkemedel saknas ofta hälsoekonomisk dokumentation. Även dokumentationen från de kliniska prövning- arna är ofta mycket begränsad. De överväganden som TLV ska göra för godkända läkemedel kan alltså inte göras för licensläkemedel. Grunden för TLV:s beslut vilar på den individuella patientens behov av läkemedlet och behandlingens höga angelägenhetsgrad i det enskilda fallet. I subventionsbeslut för licensläkemedel utgår TLV från att endast beviljar licens i de fall där det är medicinskt motiverat. TLV fastställer i normalfallet det pris som bolaget har ansökt om för sitt licensläkemedel. Produkten ingår då i läkemedelsför- månerna. Vissa licensläkemedel blir sedan tillräckligt dokumen- terade för att kunna godkännas för försäljning på den svenska marknaden. Det pris som TLV fastställde i samband med licens- ansökan upphör då att gälla och det marknadsförande bolaget måste ansöka på samma sätt som för övriga godkända läkemedel. TLV har då möjlighet att värdera läkemedlet utifrån gällande regel- verk. TLV prövar om det godkända läkemedlet ska ingå i läkemedelsförmånerna är emellertid inte produkten subven- tionerad. Detta kan drabba enskilda patienter som använder läke- medlet. Övergångsbestämmelserna till lagen (2002:160) om läkemedels- förmåner m.m. anger att receptbelagda läkemedel som Riksförsäk- ringsverket (RFV) fastställt försäljningspris för enligt den äldre lagen ska ingå i läkemedelsförmånerna. slutade att licensläkemedel skulle ingå i förmånerna genom ett beslut om att fastställa det pris som leverantören senast, men före , tagit ut för läkemedlet ökat med handelsmarginal (RFV:s beslut , dnr. 8496/02). har funnit att det inte har varit praktiskt möjligt att utreda vilka licensläkemedel som ingick i RFV:s beslut och vilka som inte gjort det. Följden har blivit att endast ett fåtal licensläke- medel har bedömts av TLV enligt lagen om läkemedelsförmåner m.m. I propositionen Omreglering av apoteksmarknaden (2008/09:145, s. 259) belystes frågan om hanteringen av licensläkemedel inom förmånssystemet. Regeringen angav i propositionen att hante- ringen av licensläkemedel bör ses över. –lämna förslag på hur prissättningen av licensläkemedel ska utformas på en omreglerad apoteksmarknad, och –lämna förslag som gör att patienten inte behöver betala mer än högkostnadsskyddet för läkemedel TLV prövar om ett licensläkemedel som godkänts för försäljning ska sub- ventioneras. Extemporeläkemedel, lagerberedningar och rikslicenser Extemporeläkemedel är skräddarsydda läkemedel som ger patienten en individanpassad behandling. Så länge tillverkningen avser en enda individs eller kliniks behov tillverkas enstaka extemporeberedningar. blir förskrivningen av en viss beredning mycket omfattande, tillverkningen kan då läggas om till serietillverkning, s.k. lagerberedningar. En lagerberedning är ett standardiserat läkemedel som inte är godkänt för försäljning och som tillverkas av ett apotek. Det krävs ett tillverkningstillstånd från för att få tillverka lagerberedningar. En riks- licens är en licens för en lagerberedning. Av 3 § Tandvårds- och läkemedelsförmånsverkets föreskrifter om handelsmarginal för läkemedel och andra varor som ingår i läkemedelsförmånerna (TLVFS 2009:3) framgår att apotekens inköps- pris för extemporeläkemedel fastställs i särskild ordning efter an- sökan av det tillverkande hos Tandvårds- och läkemedels- I avvaktan på en översyn sker prissättningen genom en särskild extemporetaxa. Lagerberedningar och rikslicenser kan ingå i läkemedelsför- månerna på samma sätt som godkända läkemedel. Enligt 16 § lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. kan extemporebered- ningar, lagerberedningar och rikslicenser ingå i läkemedelsför- månerna utan att pris fastställs. Den prövning som verket gör blir dock summarisk då hälso- ekonomisk dokumentation och studier som visar hur läkemedlet fungerar i klinisk vardag saknas. Grunden för TLV:s beslut i dessa ärenden vilar på den individuella patientens behov av läkemedlet i det enskilda fallet. Extemporeläkemedel tillverkades före omregleringen av apoteks- marknaden av som var ett verksamhetsområde inom . I samband med omreg- leringen frikopplades verksamheten och är ett fristående statligt bolag. I regeringens proposition Omreglering av apoteksmarknaden (prop. 2008/09:145) var regeringens bedömning att prissättning av extemporeläkemedel och lagerberedningar bör ses över men att hanteringen skulle ske på samma sätt som före omregleringen i avvaktan på den översynen. I propositionen Vissa apoteksfrågor (prop. 2009/10:96) föreslog regeringen att det skulle bli möjligt att inrätta s.k. extempore- apotek. beslutade att extempore- läkemedel ska få tillverkas på andra platser än på sjukhusapotek och öppenvårdsapotek, nämligen på s.k. extemporeapotek. Lagändringen trädde i kraft . Utredaren ska lämna förslag på hur prissättningen av extempore- läkemedel, lagerberedningar och rikslicenser ska utformas på en omreglerad apoteksmarknad. Smittskyddsläkemedel – ökad tillgänglighet och förbättrad kostnadseffektivitet? Smittskyddsläkemedel är sådana läkemedel som förskrivs till en patient som har en allmänfarlig sjukdom och som behövs för att minska risken för smittspridning. Enligt 7 kap. 1 § smittskydds- lagen (2004:168) är läkemedel som har förskrivits av läkare mot en allmänfarlig sjukdom och som läkaren bedömer minska risken för smittspridning kostnadsfria för patienten. svarar enligt 4 § samma lag för kostnader för läkemedel som avses i 1 §. Läkemedel som är avgiftsfria enligt smittskyddslagen ingår inte i läkemedelsförmånerna eftersom de är avgiftsfria för patienten. Dessa läkemedel prövas således inte mot 15 § i lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. Emellanåt uppstår det bristsituationer för läkemedel. Detta är särskilt allvarligt när det gäller läkemedel som förskrivs till patienter med allmänfarlig sjukdom. Till exempel har vissa tuberkulosläke- medel tagit slut i . Detta har skapat problem för smitt- skyddet i landstingen då ökningen av antalet tuberkulosfall i när- området och de ökade migrationsströmmarna gör det nödvändigt att snabbt kunna bryta smittkedjor. Tillgången till smittskyddsläkemedel är en avgörande faktor i arbetet med att hindra smittspridning. Smittskyddsläkemedel skiljer sig från andra läkemedel då den hantering som finns kring dessa läkemedel inte fokuserar på den enskilda patienten utan syftar till att förhindra att andra personer smittas. De överväganden som görs för andra läkemedel när det gäller kostnadseffektivitet är av dessa skäl inte tillräckligt breda för de ändamål som finns för smittskyddsläkemedel. innebär dagens system att det, till skillnad från det som gäller för de flesta andra läkemedel, saknas ett system för att överhuvudtaget bedöma effektiviteten av dessa läkemedel. En utgångspunkt för detta arbete ska dock vara att smittskyddsläkemedel ska förbli kostnadsfria för den enskilde. I den statistik som beskriver kostnaderna för läkemedelsför- månerna ingår inte kostnaderna för smittskyddsläkemedel, vilket gör att det är svårt att få en sammanhållen bild av samhällets kost- nader för läkemedel som skrivs ut på recept. Utredaren ska därför analysera och pröva –om de syften som anges i smittskyddslagen kan kombineras med ökade krav på kostnadseffektivitet och i så fall lämna för- slag på en mer samlad hantering av smittskyddsläkemedel, –hur tillgången på smittskyddsläkemedel kan förbättras, –om läkemedel som är kostnadsfria för den enskilde ska kunna ingå i förmånen, och –hur det allmänna kan få en sammanhållen bild av kostnaderna för samhället för läkemedel förskrivna på recept. Ska läkemedel som patienten inte själv kan administrera ingå i läkemedelsförmånerna? Utvecklingen av sjukvården har lett till en ökning av den s.k. speci- aliserade öppenvården. Nya teknologier gör det onödigt att skriva in patienten på sjukhus, eftersom behandlingen kan ske antingen i primärvården eller på sjukhusens mottagningar eller inom dag- vården. Det kan t.ex. handla om cancerpatienter som kommer till sjukhuset och får sin läkemedelsbehandling och sedan får gå hem. Dessa patienter är inte slutenvårdspatienter, men det läkemedel de ska få innebär att de behöver hjälp av sjuk- vårdspersonal för att kunna administrera läkemedlet. Dessutom behöver patienten vara under uppsikt av medicinsk personal . Rekvisitionsläkemedel kräver ofta en mer avancerad tillförsel genom infusioner eller injektioner. Läkemedlet kan också ge mer eller mindre kraftiga reaktioner, vilket innebär behov av övervak- ning. För dessa patienter finns det inget tydligt regelverk för om de ska få ett läkemedel förskrivet eller ordinerat. En ytterligare konsekvens av nuvarande system är att patienter kan hämta t.ex. känsliga injektionsvätskor på för att sedan gå till sjukhuset för att få sin injektion. Detta innebär att samma läkemedel kan klassificeras som både ett recept- och rekvisitionsläkemedel. Receptläkemedel förskrivs till en enskild patient för att användas i en behandling. Patienten hämtar själv ut läkemedlet på apotek och använder det enligt ordination. Rekvisitionsläkemedel ordineras och rekvireras av kliniken för att användas i behandlingen av en enskild patient. Läkemedlet tillhandahålls och administreras av sjukhuset. Läkemedel som ordineras i slutenvården ingår i behandlingen och kostnaden för dem belastar inte patienten. När läkemedel skriv ut på recept och hämtas ut på apotek bekostas de däremot av patienten, upp till maximalt . De flesta receptbelagda läkemedel som förskrivs på recept är subventionerade. Vilka rutiner som används får både ekonomiska och praktiska konsekvenser för patienterna men även för landstingen. Ett läkemedel kan både upphandlas och ha ett pris fastställt av TLV. När ett läkemedel upphandlas erhålls ofta ett lägre pris än det som fastställts av TLV. Läkemedel som upphandlas kan också an- vändas för flera patienter, vilket inte är fallet med ett läkemedel som är förskrivet på recept för en viss patient. Dessa läkemedel måste alltså kasseras om inte hela förpackningen används. I sin slutrapport med anledning av regeringens uppdrag att utreda förutsättningarna att genomföra hälsoekono- miska bedömningar av läkemedel som ska användas inom sluten- vården gjorde TLV följande bedömning. Det är inte lämpligt att förskriva avancerade läkemedel som patienten behöver hjälp att administrera på recept och därmed är det inte heller lämpligt att förmånsbedöma ansökningar som uppenbarligen gäller denna typ av läkemedel. Detta gäller i synnerhet om TLV får i uppdrag att göra hälsoekonomiska bedömningar av rekvisitionsläkemedel. Regeringen gav TLV i uppdrag att genomföra hälsoekonomiska bedömningar av läkemedel som inte ingår i läke- medelsförmånerna m.m. men som rekvireras till slutenvården, s.k. rekvisitionsläkemedel. Om ett system med hälsoekonomiska bedömningar av rekvisitionsläkemedel etableras, menade TLV, bör även de läke- medel som kan bli föremål för ansökningar i förmånssystemet definieras. –analysera och pröva behovet av att definiera vilka läkemedel som ska kunna blir föremål för prövning enligt lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. i syfte att öka kostnadseffektiviteten inom läkemedelsområdet, och –vid behov lämna nödvändiga författningsförslag. Miljöpåverkan av läkemedel, både original och generika, kan delas upp i miljöpåverkan genom produktion respektive konsumtion av läkemedel. påpekade i sin rapport från Redovisning av regeringsuppdrag gällande möjligheten att skärpa miljökrav vid tillverkning av läkemedel och aktiv substans att den svenska läkemedelsindustrin arbetar med frågan om att minimera sina utsläpp av farliga ämnen till vatten. Utsläpp från produktionsanläggningar av läkemedel i är mycket begrän- sade då de ofta har egen avloppsrening för sina utsläpp. Den svenska läkemedelsproduktionen är också noga reglerad och kon- trollerad. har en begränsad produktion av läkemedel varför den huvudsakliga utmaningen för vår närmiljö utgörs av konsekvenser av läkemedelskonsumtion. Utvecklingen är dock att läkemedelsföretagen i lägger ut mer och mer av sin produktion till lågprisländer där miljökraven vid tillverkning antingen är avsevärt lägre än i eller där myndigheternas möjligheter att övervaka efter- levnaden av de nationella miljökraven är begränsade. Stora delar av produktionen sker i bl.a. och . TLV har i sin praxis inte vägt in miljöhänsyn vid beslut om ett läkemedel ska ingå i läkemedelsförmånerna. För att TLV ska kunna göra detta behöver det bl.a. finnas tillräckliga kunskaper om läke- medels påverkan på miljön, möjligheter att kvantifiera kostnaderna för de negativa miljöeffekterna samt ett obligatoriskt system för miljöklassificering där läkemedel är bedömda utifrån gemensamma kriterier. När det gäller miljöpåverkan genom konsumtion visar erfaren- heter från apoteken och ett flertal studier att mängden läkemedel som hämtas ut på apoteken men inte konsumeras är betydande.