sou · H1B387 · 2014-01-01 00:00:00 — Å andra sidan kan t.ex. det framgångsrika användandet av regis- terdata i den så kallade TASTE-studien1 visa att vi i – med sådana underlag och sådan metodik – kan genomföra högkvalitativa och mycket kostnadseffektiva studier även på stora patientgrupper. Inom läkemedelsområdet finns trender mot en mera successiv godkännandeprocess, där det första godkännandet endast gäller snäva indikationer. Allt större andel av studierna kan komma att ske efter godkän- nandet, med utgångspunkt från betalarnas snarare än tillstånds- myndighetens krav. Detta kan komma att samverka med ökade krav på uppföljning i klinisk vardag. För skulle det kunna innebära att , , och landstingen/regionerna får en större roll, och understryka betydel- sen av att använda register för att följa upp nytta i bred klinisk praxis. finns det flera länder, t.ex. , som bygger upp sina register med olika typer av kliniska data. Troligtvis innebär det att försprång på registerområdet håller på att hämtas in av andra. Förhoppningsvis kommer den nationella läkemedelsstrategin att leda till ett mer ordnat successivt införande av nya läkemedel, med en förbättrad balans mellan förnyelse och försiktighet i introduk- tionen av nya läkemedel. Med stöd av ökad användning av hälsoekonomiska analyser kan läkemedelsbehandlingar och andra typer av behandlingar börja vär- deras på ett mera likvärdigt sätt, Troligtvis kommer banden mellan läkemedel, medicinsk teknik och annan behandling att stärkas, så att allt fler studier innehåller alla dessa komponenter. kan det medföra att regelverken för de olika typerna av studier behöver bli mer integrerade. Förhoppningsvis kommer tandvården att bli mer integrerad med övrig hälso- och sjukvård, så att odontologiska kliniska studier får en mer självklar plats i den samlade kliniska forskningen. Kanske kommer läkemedelsindustrins utvecklingsprocesser att fortsätta att bli allt mer uppdelade, med små bolag som svarar för inledande utveckling, CRO-företag2 som hanterar prövningar, och särskilda organisationer för försäljningen. Eller så kommer utvecklingen att vända, så att vissa företag åter tar hand om större delar av kedjan. Troligtvis kommer industrin pga. de stora kostnaderna för att utveckla nya läkemedel att – oavsett processmodell – agera mer samordnat, med mer enhetliga regler och procedurkrav. 2 , företag som på uppdrag av andra företag genomför studier och andra delar i en utvecklingsprocess. Ambitionerna att skapa öppen tillgång, open access, till grundläggande data och biobanksprover kan komma att underlätta öppnare relationer mellan företag, akademi och hälso- och sjuk- vård. Vi har inte kunnat göra någon självständig bedömning av de enskilda tendenserna, men det är uppenbart att förutsättningarna kan komma att förändras påtagligt . Det viktiga är att de lösningar som skapas måste vara tillräckligt flexibla för att kunna hantera en föränderlig utveckling. 3.1.2Kliniska studier är viktiga för Kliniska studier är en viktig del av den kliniska forskningen som utgör ett centralt fält inom livsvetenskaperna/Life Science. Verk- samheten är viktig både för dagens och morgondagens patienter, för hälso- och sjukvårdens utveckling, liksom för den akademiska utvecklingen, för näringslivet, för samhällsekonomin och för sam- hället som helhet. Om verksamheten drivs med hänsyn till etiska aspekter, miljö- aspekter och liknande, är vinnarna många och nackdelarna få. De deltagande patienterna får tillgång till behandling i forsknings- fronten som kunskapsutvecklingen drivs framåt. I och med att kunskapsutvecklingen är global, kan det inte vara ett självändamål att så mycket forskning och så många studier som möjligt ska bedrivas just i . Den svenska vården behöver fortsätta att utveckla sin förmåga att ta till sig internationella rön, och svensk forskning måste fortsätta att utvecklas i internationella samspel. är det angeläget att vi i behåller och stärker vår ställning på den globala Life Science-arenan, trots att den interna- konkurrensen är hård. Vi kan inte vara världsledande på alla områden, men genom att fokusera, åtgärda de problem som finns, och på ett effektivare sätt dra nytta av de möjligheter vi har, kan vi upprätthålla och vidareutveckla klinisk forskning som ligger nära svenska patienter och svensk hälso- och sjukvård, som vi stärker svenska universitet och företag som är verksamma i . Vi behöver särskilt stimulera medverkan i studier som tillför nya kunskaper och kan generera utveckling. Men för att stärka ställning som prövningsland, för att bidra till den allmänna kun- skapsutvecklingen och för att göra kliniska studier till ett reguljärt inslag i vårdarbetet behöver vi också främja medverkan i en del stu- dier med mer begränsad vetenskaplig höjd. Det finns också ett särskilt värde i nationell samverkan som innebär att uppfattas som en stark aktör på den interna- arenan. Varje enskilt projekt och varje region måste kunna utveckla de internationella direktkontakter man behöver, men vi behöver också ha vilja och förmåga att sätta ihop landslag och visa upp gemensam styrka. Utöver dessa generella synpunkter, finns det också specifika områden där riktade kliniska studier kan ha omedelbar betydelse för hälso- och sjukvårdens utveckling. t.ex. pekar SBU3 på en del sådana områden i sin förteckning över kunskapsluckor, och det finns fler exempel på handfasta kunskapsbehov, inte minst när det gäller behandlingsmetoder och arbetsformer. 3.2.1En stark miljö för kliniska studier inför 2020-talet Engagerade forskare, intresserade patienter och en utvecklingsin- riktad hälso- och sjukvård är de grundläggande förutsättningarna för en positiv utveckling av kliniska studier. På övergripande nivå är uppgiften snarare att skapa goda förutsättningar än att försöka ge detaljerad styrning. Några faktorer bedömer vi som särskilt viktiga: Allmänhet och patienter behöver få bra information och ges goda möjligheter att medverka i kliniska studier. Vi behöver dra nytta av och vidareutveckla det goda förtroende som de flesta invånare i har för forskning inom hälso- och sjukvårdsområdet. Patientengagemanget kan bli en viktig drivkraft, både för att öka antalet studier och för att alltmer inrikta forskning och studier efter patienters behov. Tillit och långsiktighet i samarbetet mellan vård, akademi och industri Det behöver finnas fora och former där kliniker, akademiker och industriföreträdare kan mötas för gränsöverskridande samtal och utveckla långsiktiga samarbeten som inte står i konflikt med regler kring jäv, upphandling och liknande. Ersättningar och incitament för vårdens medverkan i kommersiella satsningar behöver fungera även för långsiktiga samarbeten, på alla nivåer från enskild forskare till övergripande ledning. Frågan är särskilt viktig när det gäller medicinteknik, eftersom det där ofta handlar om långsiktig gemensam successiv utveckling snarare än om prövning av färdiga produkter. Men frågan är mycket viktig även för relationerna till läkemedelsindustrin, särskilt för den typ av studier där klinikerna har möjlighet att medverka på ett djupare sätt. Ett välfungerande samarbete är en grundförutsättning för att tillvarata den gemensamma utvecklingskraften. Integrering av forskning i det löpande vårdarbetet Vården behöver ökade möjligheter att bygga in forskning och kli- niska studier som en del i det löpande arbetet. Långsiktiga rela- tioner till industrin och akademin är en av förutsättningarna för att man ska kunna investera i de nödvändiga grundstrukturerna i form av personal, lokaler och utrustning. Det handlar också om att ge det vetenskapliga tänkandet och arbetet en mer självklar plats i den kliniska vardagen. Detta är viktigt för att stärka banden mellan vårdens utveck- lingsarbete och den traditionella forskningen. Målet är både att öka användningen av vetenskapliga metoder i det löpande utvecklings- arbetet, och att vårdens behov alltmer ska påverka forskningens inriktning. Snabba och effektiva regulatoriska processer , etikprövningsnämnderna, strålskydds-kommit- téerna, biobankerna, sjukhus-/sjukvårdsledningarna och andra som sätter formella ramar för de kliniska studierna behöver erbjuda en kompetent, förutsägbar, snabb och användarvänlig hantering. För vårdens möjlighet och intresse att medverka är det också viktigt att de regelverk industrin sätter upp är så enhetliga och användarvän- liga som möjligt. Tidsaspekten är särskilt viktig för läkemedelsindustrin där varje dags inledande fördröjning i slutänden medför en dags förkortning av den patentperiod där utvecklingskostnaderna ska hämtas hem. Detta är frågor som har stor betydelse när internationella aktö- rer väljer i vilket land de ska förlägga en studie. Men även för helt nationella studier är det angeläget att hela den formella hanteringen fungerar smidigt. Kompatibla och sökbara system för att finna patienter I och med att är ett land med ganska liten och relativt utspridd befolkning, är det angeläget att det finns snabba sätt att undersöka vilket potentiellt patientunderlag som finns, och sedan kunna komma i kontakt med de tänkbara patienterna. Delvis handlar det om tekniska och organisatoriska lösningar kopplade till journalsystem och register, men framför allt allt handlar det om etik, juridik och praktiska arbetsformer. Det är också angeläget att patienter har goda möjligheter att få information och anmäla intresse att få delta i lämpliga studier. Detta blir allt viktigare i takt med att allt fler studier kräver spe- cifika patientunderlag. Frågan har viktiga kopplingar till frågan om snabbhet. Goda utvecklingsmöjligheter för lovande kliniska forskare Dagens ledande kliniska forskare måste kompletteras med och suc- cessivt efterträdas av nya generationer. Klinisk forskning måste vara attraktiv, genom närhet till ledande akademiska nätverk, goda karriärmöjligheter och tillräckligt med tid och andra resurser. Bra samarbete mellan hälso- och sjukvård och medicinska fakulteter är en nyckelfaktor. Praktiska förutsättningar och fungerande incita- ment är nödvändiga på alla nivåer. Det ligger utanför ramen för utredningens uppdrag att föreslå konkreta åtgärder på detta område, men vi bedömer att en väl fun- gerande incitamentsstruktur är mycket angelägen för att skapa återväxt av ledande kliniska forskare. har denna återväxt helt avgörande betydelse. Effektiva former för svenskt, nordiskt och internationellt samarbete Det behöver vara enkelt att få överblick över genomförda och pågående studier inom olika områden. Det behöver också vara enkelt att få överblick och kunna nå kontakt med prövningsledare, prövningscentra och andra aktörer. Stödfunktioner behöver vara lättillgängliga och utvecklas i nationellt samarbete. Nordiskt sam- arbete behöver fungera smidigt. Som komplettering till de inter- nationella kontakter som ofta finns i enskilda projekt, behöver – och kanske hela – en gemensam kontakt- punkt för internationell marknadsföring och för att kunna ta emot förfrågningar. Det nordiska perspektivet är angeläget eftersom svensk fram- gång måste bygga på breda omvärldskontakter och brett samarbete och för att är för litet för att i sig självt vara konkurrens- kraftigt när det gäller större internationella studier. har en god nivå när det gäller kvalitet i genomförandet av studier och i delar av det regulatoriska systemet. Vår kostnads- nivå är internationellt sett inte låg, men enligt flera bedömare inte längre ett avgörande problem. När vi förbättrat situationen på de områden där vi har svagheter, har vi strukturella fördelar i våra befolkningsregister, våra epidemiologiska register och våra kvalitetsregister. Dessa register blir särskilt värdefulla när de används för studier av verkliga långsiktiga effekter i klinisk praxis – som ju inte alltid visar samma resultat som avgränsade studier i experimentell miljö. Med förbättrade stödfunktioner, mer samordning och med stöd av andra gemensamma satsningar, som t.ex. Science for Life Labo- ratory (SciLifeLab)4, har vi goda möjligheter att vidareutveckla som en stark nation inom Life Science-området. Vi föreslår konkreta åtgärder inom fyra huvudområden: Ett nationellt samordningssystem som bygger på regionala stöd- funktioner – noder – och en central nämndmyndighet Ett antal särskilda utvecklingssatsningar som behöver hanteras omgående Förbättringar av de regulatoriska processerna Förbättrad statistik och uppföljning Det nationella samordningssystemet har en nyckelroll för att skapa och upprätthålla samarbetsstrukturer och gemensamma stöd- funktioner, för att bygga upp och driva en offensiv internationell kontaktpunkt och för att följa utvecklingen inom området och driva förnyelse där så behövs. Vi föreslår hur organisationen ska byggas upp och pekar ut några uppgifter som vi anser att man omgående bör ta itu med. Förbättringarna i de regulatoriska processerna är särskilt viktiga för att attrahera internationella aktörer, men behövs också för att underlätta rent svenska studier. Behovet av förbättrad statistik och uppföljning är påtagligt när det gäller den stora grupp av kliniska studier som inte registreras hos . I ett första steg handlar det helt enkelt om att bygga upp en välfungerande statistik, men det grundläggande syftet är att få fram underlag för analys och strategiskt besluts- fattande. 3.3.1Ett system för nationell samordning Vi anser att det behövs ett nationellt samordningssystem för att få välfungerande samarbetsstrukturer, effektiva stödfunktioner, sam- ordnade internationella kontakter och välfungerande uppföljning kopplad till successiv utveckling. Vi föreslår att detta samordningssystem byggs av samverkande regionala noder och en ny central nämndmyndighet. Den nya myndigheten ska ha en brett förankrad sammansättning och ett övergripande ansvar. De regionala stödstrukturer som redan finns och är under uppbyggnad bör vara basen i det nya systemet. En brett sammansatt rådgivande grupp ska knytas till systemet och användas som avstämningsforum för större beslut. Den centrala myndigheten bör och kan hållas liten genom att arbetsuppgifter fördelas i systemet som helhet, att vissa uppgifter även kan utföras som särskilda satsningar och att myndigheten administrativt knyts till en större värdmyndighet. Här nedan beskriver vi hur systemet bör organiseras och vilka som bör vara dess huvuduppgifter. 3.3.1.1Nämndmyndigheten för nationell samordning av kliniska studier att regeringen inrättar en ny nämndmyndighet för nationell samordning av kliniska studier. Myndigheten ges i uppdrag att verka för denna samordning genom att ansvara för vissa nationella uppgifter fördela uppdrag och resurser till regionala funktioner lägga ut och bidra till finansieringen av särskilda uppdrag Nämndens ledamöter utses av regeringen, på förslag från Kommuner och Landsting (3 ledamöter), Vetenskaps- rådet (1 ledamot), Vårdföretagarna (1 ledamot), (1 ledamot), Swedish Medtech (1 ledamot) respektive (1 ledamot). Till ordförande utses en oberoende person med bred samhällsförankring. Verksamheten finansieras genom anslag från statsbudgeten. Som värdmyndighet fungerar . Myndigheten ska inledningsvis bemannas med högst 10 tjänster. I den fortsatta utvecklingen ska myndigheten sträva efter bästa möjliga samspel med likartade strukturer. En ny nationell myndighet med bred förankring och legitimitet, behövs för att bygga upp och ta ansvar för systemet som helhet. Myndigheten ska själv ansvara för vissa verksamheter, fördela uppgifter och resurser i överenskommelse med systemets regionala funktioner (se nedan) och efter behov lägga ut särskilda uppdrag. Kansliets verksamhet ska finansieras över statsbudgeten, men både den regionala verksamheten och de särskilda uppdragen bör bygga på gemensam finansiering, där både den nationella myndigheten och de regionala aktörerna bidrar efter överenskommelse. Huvuddelen av de resurser som nämnden disponerar ska använ- das för den regionala verksamheten och för särskilda uppdrag. Regeringen utser samtliga ledamöter i nämnden. Av dessa leda- möter utses tre på förslag från Kommuner och Landsting, SKL, en på förslag av Vårdföretagarna, en på förslag från Veten- skapsrådet, VR, en på förslag från , , en på förslag från och en på förslag från Swedish Medtech. Till ordförande utses en oberoende person med bred förankring i samhället. Myndighetens kanslichef adjunge- ras till nämnden. Kansliets storlek kan begränsas genom att många av uppgifterna fördelas mellan de regionala funktionerna, och en del hanteras som särskilda uppdrag. Genom att myndigheten knyts till Vetenskaps- rådet som värdmyndighet, minskas behovet av egna administrativa resurser. Kansliet bör ledas av en kanslichef. Den totala bemanningen bör omfatta högst 10 personer, med kompetenser anpassade till de uppgifter som beskrivs här nedan. För att leda verksamheten skapar kanslichefen en grupp med förankring i de regionala noderna. Se vidare bilaga 2 och 3 med förslag till instruktion och regle- ringsbrev. Bakgrunden till detta förslag finns i följande bedömningar: är en tydlig och etablerad form som innebär att nämnden fattar självständiga beslut, som den organisatoriska kopplingen till en större värdmyn- dighet gör att man inte behöver bygga upp egna administra- tiva basresurser. Genom att begränsa nämndens storlek, och inte utse ersät- tare till ledamöterna, kan myndigheten hållas effektiv och handlingskraftig. En brett sammansatt rådgivande grupp gör att frågorna kan hanteras med utgångspunkt från sakkunskap inom alla rele- vanta områden. är en lämplig värdmyndighet eftersom dess huvudsakliga verksamhetsområden: forskningsfinansiering, forskningspolitisk analys och forskningskommunikation har starka kopplingar till den nya myndighetens uppdrag. VR har ett brett uppdrag inom området medicin och hälsa, där man också stödjer forskningsinfrastruktur som centrala eller distribuerade forskningsanläggningar, databaser, biobanker och storskaliga beräkningsresurser. Dessutom har centrala etikprövningsnämnden sitt kansli vid och ska det enligt förordningen (2009:975) finnas en kom- mitté för klinisk behandlingsforskning vid . har också den storlek och kompetens som krävs för att kunna hantera frågor kring administration, eko- nomi och personal. Vi har diskuterat flera organisatoriska alternativ, som t.ex. cent- rumbildning vid ett universitet, stiftelse, enhet knuten till Kommuner och Landsting, eller särskild enhet hos en sjukvårdshu- vudman. Vår bedömning är att ingen av de formerna skulle kunna ge samma tydlighet och likvärdiga relation till alla delar av landet. Samordning med andra likartade strukturer Vid sidan av detta initiativ finns och planeras flera delvis likartade strukturer för samverkan mellan regioner och nationell nivå. t.ex. handlar det om regionala cancercentra, registercentra, biobanker och klinisk behandlingsforskning. Uppgifterna är olika, men har viktiga beröringspunkter. För att skapa tydlighet och enkelhet för de berörda aktörerna, anser vi att det skulle vara mycket bra att på lämpligt sätt koppla ihop dessa stödfunktioner. Vi skulle gärna se en bred lösning, men inom ramen för detta uppdrag har vi bara kunnat föreslå former för samordning av kli- niska studier. Det är viktigt att genomförandet av de förslag vi läg- ger inte försenas av väntan på en ännu bättre lösning. I det succes- siva utvecklingsarbetet är det angeläget att den myndighet vi före- slår håller god kontakt med de angränsade verksamheterna och skapar de samarbetsformer och integrationer som bedöms lämpliga. Vi ser också positivt på möjligheterna att redan nu skapa samman- hållna lösningar på regional nivå. att den nya nämndmyndigheten för samordning av kliniska studier får fyra huvuduppgifter: att skapa och upprätthålla de samarbetsstrukturer som behövs att skapa framväxt av gemensamma stödfunktioner att skapa och upprätthålla en kontaktpunkt för inter- nationella och inhemska aktörer att följa utvecklingen och driva förnyelse där så behövs Vi har identifierat fyra områden där det finns särskilda behov av nationell samordning när det gäller kliniska studier. Det handlar om samarbetsstrukturer, stödfunktioner, nationell kontaktpunkt samt löpande uppföljning och utveckling. Arbetet bör utföras i samordningssystemet som helhet, med ett övergripande ansvar hos den nationella myndigheten. En informationsportal ska vara centralpunkt för den nationella samarbetsstrukturen. Uppbyggnaden av denna informationsportal är en prioriterad uppgift som beskrivs närmare i avsnitt 3.4.2. En annan angelägen uppgift är att skapa former för samtal och gemensamma initiativ när det gäller att förbättra möjligheterna till långsiktigt samarbete och balanserade incitament i samspelet mellan hälso- och sjukvården, akademin och industrin. En utgångs- punkt finns i den överenskommelse som Kommuner och Landsting, , Swedish Labtech och Swedish Medtech tecknat och framåt. De preciseringar som den överenskommelsen ger när det gäller vad som inte bör ske, borde kompletteras med ambitioner om vad som bör ske. Frågan ägs huvudsakligen av sjukvårdshuvudmännen, men den nya statliga nämndmyndigheten skulle i kraft av sin brett sammansatta nämnd och sin roll som nav i det nationella samordningssystemet kunna ta en viktig roll i att underlätta de gränsöverskridande diskussioner som behövs för att föra frågan framåt. En delvis liknande fråga som huvudsakligen ägs av de medi- cinska fakulteterna och sjukvårdshuvudmännen handlar om till- växten när det gäller ledande kliniska forskare. Även här kan den nya nationella myndigheten bidra till att skapa förutsättningar för gränsöverskridande samtal. Efter behov kan man också bygga upp och/eller förbereda kör- klara samarbetsstrukturer som kan hantera gemensamma projekt och ha beredskap att ta emot större förfrågningar utifrån. Att skapa ett gemensamt system för att snabbt kunna hitta och nå kontakt med lämpliga patienter är en prioriterad uppgift som besk- rivs närmare i avsnitt 3.4.2. Det praktiska stödet är huvudsakligen en regional uppgift, men administrativa stödfunktioner bör utvecklas gemensamt på de områden där det är effektivt. Efter behov ska också gemensamma utbildningar och andra former av kompetensutveckling genom- föras. ska ha kapacitet för att stödja denna typ av utvecklingsarbete, men viktiga delar kan med fördel hanteras genom arbetsfördelning mellan regionala funktioner, i samarbete med andra aktörer eller som särskilda projekt. Även när det gäller juridiskt stöd bör mycket kunna utvecklas i nationellt samarbete. Kontaktpunkt för internationella och inhemska aktörer Med utgångspunkt från den samordning som skapas, ska potentialer som land för studier marknadsföras offensivt till inter- nationella aktörer. Externa förfrågningar ska kunna tas emot för landet som helhet, och fördelas mellan lämpliga tillgängliga aktörer. Starka landslag ska kunna byggas när så behövs. I vissa fall bör den nationella myndigheten kunna genomföra en förstudie, för att bedöma den samlade svenska förmågan att han- tera den tänkta studien – såväl när det gäller patientunderlag som kapacitet och kompetens. Även inhemska företag och andra aktörer ska kunna använda denna kontaktpunkt för att nå kontakt med hälso- och sjukvården och olika samarbetspartners. Läget och utvecklingstrenderna när det gäller kliniska studier ska följas och analyseras. Myndigheten ska fortlöpande ha en god bild av läget i , och ta de initiativ som den bilden motiverar. Dessutom ska myndigheten bedriva behovsanpassad interna- tionell omvärldsbevakning, med syfte bland annat att ge underlag för positionering av de svenska satsningarna i relation till den glo- bala arenan. att en rådgivande grupp knyts till ordning av kliniska studier. Gruppen ska bidra till omvärldsanalysen och diskutera principiellt betydelsefulla frågor som rör nationell samord- ning av kliniska studier. Ledamöterna ska tillföra kompetens från patientorganisa- tioner, forskarsamhället, professionella organisationer, sjuk- vårdshuvudmän, myndigheter, företag och andra intressenter. Gruppen ska sammanträda minst .