sou · H2B387 · 2014-12-19 00:00:00 — När det gäller hur TLV fastställer priser för läkemedel som ingår i läkemedels- förmånerna baserar sig dessa beslut på kostnadseffektivitets- principen i lagen om läkemedelsförmåner m.m. och, genom hänvis- ning i lagen, på behovs- och solidaritetsprincipen och människo- värdesprincipen, som kommer till uttryck i hälso- och sjukvårds- lagen. I syfte att säkerställa att läkemedel, oavsett var de används, har värderats utifrån samma principer bör, menar regeringen, även läkemedel som värderas inom ramen för klinikläkemedelsprojektet utgå från samma principer. Regeringen framhåller att en sammanhållen nationell intro- duktionsprocess för nya innovativa läkemedel är ett viktigt steg för att optimera tidig användning av nya, innovativa och kostnads- effektiva läkemedel och att undvika oönskade skillnader mellan olika landsting. Prismodellen och bedömningar av kostnadseffek- tiviteten är viktiga delar i en sådan process. TLV har redan inlett arbetet med att skapa de nya plattformar som krävs för att förverkliga de intentioner som regeringen ger uttryck för i propositionen. Utgångspunkten är att ett läkemedel ska värderas utifrån samma principer oavsett om det är ett förmånsläkemedel eller ett klinik- läkemedel. Det är också en målsättning att utredningsarbetet ska effektiviseras, vilket kräver att arbetet påbörjas i tidigare faser, helst redan när det förligger en s.k. positive opinion från , . Målet är att det ska föreligga en värdering i anslutning till att det finns ett marknads- godkännande och att då också en eventuell trepartsöverläggning är klar. Särläkemedel – bakgrund och nuläge 9.10Läkemedel inom öppen och sluten vård – begrepp och verklighet Begreppen öppen och sluten vård respektive recept- och rekvi- sitionsläkemedel utgör en skiljelinje i vårdapparaten. Den är av betydelse för hur läkemedel finansieras och distribueras. Öppen- vårdsläkemedel finansieras till stor del genom att staten står för kostnaden utöver vad patienten betalar själv. Läkemedel som förskrivs på recept administreras av patienten själv och de säljs till patienten på ett öppenvårdsapotek. Läkemedel som kommer patienten till del på sjukhus ingår normalt sett i den vårdavgift som patienten betalar. Denna skiljelinje blir dock allt svårare att tillämpa på grund av förändringarna i sjukvårdsstrukturen. Enligt 5 § HSL benämns vård som ges under intagning som sluten vård. De vårdinsatser som tidigare krävde att patienten togs in på sjukhus sker ofta utan att patienten behöver läggas in. Det räcker med att patienten besöker sjukhuset för att behandling som kräver insatser från hälso-och sjukvårdspersonal ska kunna ges. Det är därför först när patienten blir intagen eller inlagd för vård som vården betraktas som sluten vård. Vården präglas således av en ökande andel öppen vård. Nya tek- nologier gör det onödigt att skriva in patienten på sjukhuset, eftersom behandlingen antingen sker i primärvården eller på sjuk- husens mottagningar eller inom dagvården. En konsekvens av detta är att också antalet vårdplatser har minskat. Kostnaden för den slutna vårdens läkemedel ingår i behand- lingen och belastar inte patienten. När läkemedel börjar skrivas ut på recept och hämtas ut på apotek bekostas de däremot av patienten. Detta utgör ett av skälen till att receptläkemedlen subventioneras. Subventionen innebär en rättighet för patienten och förhindrar att enskilda patienter drabbas av de höga kostnader som är en följd av att läkemedel blir allt dyrare. Läkemedel som används inom sluten vård benämns även rekvi- sitionsläkemedel eller klinikläkemedel. Dessa läkemedel rekvireras från ett sjukhusapotek till en vårdinrättning. De finansieras genom vårdinrättningens budget, och i förlängningen av . Samma läkemedel kan klassificeras både som ett receptläkemedel Särläkemedel – bakgrund och nuläge och som ett rekvisitionsläkemedel alternativt klinikläkemedel, beroende på i vilket sammanhang det används. finns flera olika begrepp som används för att klassificera användningen av läkemedel i skilda delar av vården. Special- respek- tive basläkemedel används bl. a då landstingen vill förtydliga vem som ska förskriva läkemedlet och/eller vilka verksamheter som ska stå för kostnaden. Begreppen recept- respektive rekvisitionsläke- medel används både för att beskriva hur läkemedel ordineras och hur de finansieras. Den klassificering som gör åtskillnad på öppen och sluten vård blir dock allt mindre användbar i takt med utvecklingen. Begreppen är dock inte utmönstrade och kommer därför emellanåt att användas i detta betänkande när det framstår som lämpligt. 9.11Finansieringen av läkemedel inom läkemedelsförmånerna Kostnadsansvaret för läkemedelsförmånerna överfördes från staten till sjukvårdshuvudmännen. infördes ett särskilt statsbidrag till landstingen för kostnaderna för läkemedelsförmånerna (prop. 1996/97:27). till landstingen för kostnaderna för läkemedelsförmånerna fastställs normalt genom överenskom- melser mellan staten och Kommuner och Landsting (SKL). Det anslag (1:5 Bidrag för läkemedelsförmånerna) i stats- budgeten där medel finns avsatta för att ersätta landstingen får användas för utgifter för det särskilda statsbidraget till landstingen för deras kostnader för läkemedelsförmåner så att ändamålsenliga och säkra läkemedel ska kunna förskrivas till en rimlig kostnad för den enskilde. Landstingen har valt att i olika situationer fortsätta att finansiera vissa läkemedel som förskrivs utan att de omfattas av läkemedels- förmånerna (via den så kallade undantagshanteringen, se avsnitt 9.12), på samma sätt som sker för så kallade rekvisitionsläkemedel. Landstingen får ingen ersättning för dessa kostnader och i den mån de aktuella läkemedlen ökar i användning med ökade kostnader som resultat riskerar detta att urholka den ersättning landstingen får av staten. Särläkemedel – bakgrund och nuläge Eftersom det råder fri prissättning av läkemedel utanför för- månerna både för läkemedelsföretagen och apoteken så kan priserna vara mycket högre för ett läkemedel utanför förmånerna än vad som varit fallet inom förmånerna. Detta riskerar också att öka landstingens kostnader. finns s.k. solidarisk finansiering av enskilda läke- medel (HIV-preparat, blödarpreparat, behandling mot Gauchers sjukdom) som är ett medel för att hantera den ojämna fördelningen av patienter som kräver dessa dyra behandlingar mellan lands- tingen. I de fall särläkemedel uppfyller kriterierna för att inkluderas i den solidariska finansieringen ingår även dessa. För att en sjuk- dom ska omfattas av dagens solidariska finansiering måste tre kriterier vara uppfyllda; ojämn fördelning av patienter med en viss sjukdom mellan landstingen, kostsam behandling som innebär betydande kostnader för ett landsting jämfört med andra samt att läkemedlet är dokumenterat effektivt. Den solidariska finansi- eringen ryms inom statsbidraget för läkemedelsförmånerna. Den innebär i korthet ett skydd för det enskilda mot höga kostnader för läkemedel. 9.12Hantering av öppenvårdsläkemedel som inte ryms inom läkemedelsförmånerna Läkemedel som uteslutande ska användas inom den slutna vården behöver inte få ett förmånsgrundande pris fastställt av TLV. Många läkemedel har dock försäljning både inom öppen vård och sluten vård och företag ansöker därför oftast hos TLV om ett förmåns- grundande pris för sina läkemedel. Det förekommer också att före- tag ansöker hos TLV om förmånsgrundande pris för läkemedel som uteslutande används inom sluten vård. Om ett läkemedels- företag inte ansöker om förmån för ett läkemedel, som huvud- sakligen används inom sluten vård, men som till viss del även förskrivs på recept saknas förutsättningar för TLV att pröva frågan om förmånsstatus. Om ett läkemedel inte uppfyller kriterierna i lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. avslås ansökan och produkten kom- mer inte att ingå i förmånerna. Företaget får inför TLV:s beslut en utredningspromemoria som innehåller en preliminär bedömning Särläkemedel – bakgrund och nuläge om produkten kan få ingå i förmånerna eller inte. väljer vid ett negativt preliminärt besked att dra tillbaka sin förmånsansökan, vilket medför att någon slutlig prövning inte blir gjord och att läkemedlet stannar utanför förmånerna. I normalfallet får ett sådant läkemedel betalas fullt ut av patienten själv. Det kan finnas produkter där företag väljer att inte ens ansöka om att ingå i förmånerna eftersom det är mer lönsamt för företaget att sälja produkten med fri prissättning utanför förmånerna eller för att företaget bedömer att TLV, utifrån tidigare praxis, inte kommer att godkänna ansökan. I och med att försäljningen utanför förmånerna har vuxit , men framför allt , har frågan om läkemedel som säljs utanför förmånerna blivit allt vik- tigare. har försäljningen av läkemedel utan- för förmånerna gått från 500 miljoner till . Kostnaderna för läkemedel som tagits ur förmånen hanterar landstingen i vissa fall på rekvisition. Dessa läkemedel är helt kost- nadsfria för patienten men utgör en kostnad för landstingen. har TLV avslagit ett antal ansökningar om ett förmånsgrundande beslut och pris framför allt på grund av att produkten inte bedömts vara kostnadseffektiv. Det har mestadels handlat om läkemedel anpassade för den öppna vården. Läkemedlet kan dock vara kostnadseffektivt vid användning för en avgränsad grupp eller i en avgränsad situation. Myndigheten har trots det inte ansett det möjligt att villkora beslutet med en begränsning utan har då i stället avslagit ansökan om förmån. Nya läkemedelsterapier och eventuella andra problemställningar kring läkemedel utvärderas vid behov av NLT-gruppen (Nya läkemedelsterapier, se avsnitt 9.14). För vissa av produkterna har NLT-gruppen rekommenderat en begränsad användning. Läke- medlen har då varit så dyra att det inte är aktuellt att patienterna själva kan betala utan det är som står för kostnaderna. Det finns även exempel på läkemedel som vänder sig till relativt breda patientgrupper men som fått ett negativt förmånsbeslut och där landstingen står för kostnaderna. För läkemedel som lands- tinget finansierar på detta sätt erhåller landstingen ingen ersättning från staten. För läkemedel som inte ingår i förmånerna, är det också betyd- ligt svårare för landstingen att följa upp användning och kostnader. Särläkemedel – bakgrund och nuläge Även för denna typ av läkemedel sker faktureringen från apoteken till landstingen i särskild ordning. Vissa landsting hanterar dessa läkemedel på rekvisition, vilket gör att det inte räcker med att titta på receptförskrivningen för att följa denna användning. I de överenskommelser som har funnits mellan staten och SKL och som reglerar ersättningen till landstingen har funnits en han- teringsordning (den så kallade undantagshanteringen) för recept- belagda läkemedel som inte ingår i förmånerna. Enligt överens- kommelsen har parterna varit överens om att landstingen ska kunna subventionera läkemedel som inte ingår i läkemedels- förmånerna för patienter som har synnerligen angelägna medi- cinska behov av dessa och som saknar behandlingsalternativ. Detta gäller dock enbart om användningen är kostnadseffektiv. För läkemedel som inte har ett förmånsgrundande pris fastställt av TLV råder fri prissättning både för läkemedelsföretagen och för apoteken. Detta innebär att priset kan stiga när ett läkemedel inte längre ingår i läkemedelsförmånerna och att priset för samma läkemedel kan variera mellan olika apotek. 9.13Handel med läkemedel och expediering av läkemedel I sitt första betänkande Pris, tillgång och service (SOU 2012:75) har utredningen utförligt beskrivit regelverket kring handel med läkemedel, bestämmelser om detaljhandel med läkemedel till kon- sument och skyldigheten att tillhandahålla läkemedel. Som framgår där krävs tillstånd för att få bedriva detaljhandel med läkemedel till konsument (öppen- vårdsapotek). För att få tillstånd att driva ett öppenvårdsapotek måste sökanden dels uppfylla vissa krav på lämplighet, dels visa att den har förutsättningar att uppfylla en rad krav som ställs på verk- samheten. Bland andra får inte läkemedelstillverkare och de som är behöriga att förordna läkemedel tillstånd att bedriva detaljhandel med läkemedel till konsument. Öppenvårdsapoteket är också skyldigt att tillhandahålla samtliga förordnade läkemedel, men också samtliga förordnade varor som omfattas av lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. Med förordnade läkemedel avses dels läkemedel som förskrivits på Särläkemedel – bakgrund och nuläge recept, dels rekvirerade läkemedel, dvs. läkemedel som hälso- och sjukvården har beställt från ett apotek. Också receptfria läkemedel omfattas av tillhandahållandeskyldigheten om de har förordnats. I lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. finns bestämmelser om utbyte av läkemedel, som ska beaktas vid expedieringen på . Skyldigheten består således i att ska tillhanda- hålla det förordnade läkemedlet eller det läkemedel som följer av bestämmelserna om utbyte av läkemedel enligt lagen om läke- medelsförmåner m.m. (prop. 2008/2009:145 s. 119). Om läkemedlet eller varan inte finns på öppenvårdsapoteket, ska det tillhandahållas från det att läkemedlet eller varan efterfrågades. Tiden får bara överskridas om det finns beaktansvärda skäl, men inte längre än vad som är nödvändigt. Det krävs också tillstånd för att bedriva partihandel med läke- medel. Partihandel utgörs av anskaffning, innehav, export, leverans eller sådan försäljning av läkemedel som inte är att anse som detalj- handel. Även tillverkare av läkemedel kan få rätt att bedriva parti- handel med sådana läkemedel som omfattas av tillverkningstill- ståndet. Även för partihandel gäller i likhet med öppenvårdsapotek att särskilda krav ska vara uppfyllda. Den som har tillstånd att bedriva partihandel är också skyldig att till öppenvårdsapoteken leverera de läkemedel som omfattas av tillståndet så snart det kan ske. Däremot preciseras inte inom vilken tidsrymd det ska ske. I fråga om sjukhusens läkemedelsförsörjning gäller att vård- givaren ska organisera läkemedelsförsörjningen till och inom sjuk- hus på ett sådant sätt att den bedrivs rationellt och så att behovet av säkra och effektiva läkemedel tryggas. För detta ändamål ska det finnas sjukhusapotek, som ska vara bemannat med en eller flera farmaceuter. Det har dock uppställts hinder för den som är behörig att för- ordna läkemedel att även tillhandahålla ordinerade läkemedel. Utöver det tidigare nämnda förbudet för den som är behörig att förordna läkemedel att bedriva detaljhandel, får den som har rätt att förskriva ett läkemedel enligt 2 kap. 13 § föreskrifter (LVFS 2009:13) om förordnande och utlämnande av läkemedel och teknisk sprit endast tillhandahålla ett läkemedel i samband med behandling och då endast i form av jourdos. Med jourdos avses enligt 1 kap. 3 § samma föreskrift läkemedel som vid behandlingstillfället lämnas ut i mindre antal doser för att täcka Särläkemedel – bakgrund och nuläge patientens behov till dess läkemedlet kan expedieras från ett öppen- vårdsapotek. Det är som har tillsyn över efterlevnaden av lagen om handel med läkemedel och av de föreskrifter och villkor som har meddelats i anslutning till lagen. Ett tillstånd att bedriva detaljhandel med läkemedel till konsument får återkallas bl.a. om tillståndsinnehavaren inte uppfyller kraven i den s.k. kravkatalogen, t.ex. tillhandahållandeskyldigheten. 9.14NLT-gruppen och dess rekommendationer samt ordnat införande NLT-gruppen (Nya läkemedelsterapier) är en nationell samver- kansgrupp som består av läkemedelsansvariga från landets olika regioner och representanter från SKL. Gruppen har totalt tolv medlemmar och är tillsatt på uppdrag av landstings- direktörer. Gruppens uppdrag är att vid behov värdera nya läke- medelsterapier (och andra frågeställningar) och lämna en rekom- mendation till landstingen på lösningar. I praktiken hanterar NLT- gruppen läkemedel som är särskilt komplicerade för landstingen att själva ta ställning till, exempelvis på grund av högt pris. Målsätt- ningen är att främja jämlik vård och enhetlig praxis över landet genom de rekommendationer som NLT-gruppen lämnar till lands- tingen. NLT-gruppen bedömer vid behov både rekvisitionsläkemedel och läkemedel på recept. Via klinikläkemedelsprojektet kan grup- pen begära in hälsoekonomiska bedömningar från () för ärenden som rör rekvisi- tionsläkemedel. Om läkemedelsföretaget får avslag på sin ansökan om subvent- ion från TLV gör NLT-gruppen en bedömning av hur landstingen ska rekommenderas att hantera läkemedlet i fråga. NLT-gruppen gör inga egna hälsoekonomiska bedömningar utan utgår ifrån den bedömning som TLV har gjort. NLT-gruppen har däremot bättre möjlighet att diskutera pris med läkemedelsföretaget och kan lämna rekommendationer till läkemedelsföretag om vad som kan anses vara en rimlig prisnivå. Särläkemedel – bakgrund och nuläge Gruppen förhandlar inte fram några avtal om läkemedel men samråder med läkemedelsbolagen om priserbjudanden till landstingen som i sin tur kan ingå avtal med läkemedelsbolagen genom upphandling. Gruppen kan rekommendera behandling med ett läkemedel utifrån en viss prisnivå och kan hantera s.k. hemliga priser (som är sekretesskyddade). Även alternativa prismodeller diskuteras med läkemedelsbolagen. Särläkemedel utgör en särskild utmaning avseende pris och betalningsvilja. NLT-gruppen strävar efter att hålla sig till den bedömning av betalningsvilja som TLV utgår ifrån, men i praktiken kan bedömningen ibland bli något mer generös från landstingen då det är svårare att neka patienter möjligheten till en effektiv behand- ling. NLT-gruppen tog 2010 ställning till särläkemedlet Kuvan som då fått avslag på sin ansökan om generell subvention från TLV. TLV bedömde att preparatet hade acceptabel hälsoekonomi för behandling , men eftersom bolaget inte önskade subvention med begränsning/villkor resulterade det hela i ett avslag från TLV. NLT-gruppens rekommendation blev en restriktiv användning av preparatet till ungdomar där diet- behandling gett otillräcklig effekt och finansiering via landstingens undantagsrutin. Fram till nu har NLT-gruppen lämnat sammanlagt sex rekom- mendationer om särläkemedel. Bland de övriga rekommendationer som lämnats märks ett antal läkemedel som är avsedda för sällsynta tillstånd men där läkemedlet inte haft särläkemedelsstatus alter- nativt upphört att ha det. Av de läkemedel som fått en bedömning är det bara ett som fått en oreserverad rekommendation, nämligen Vidaza till en förhandlad prisnivå. Det finns förslag om att utöka samverkan mellan landstingen. Detta kommer att påverka NLT-gruppens fortsatta arbete. SKL har i promemorian Prissättning, introduktion och uppföljning i sam- verkan () redovisat ett förslag till en landstingsgemen- sam samverkansform inom läkemedelsområdet i syfte att fatta mer välgrundade, snabba och samordnade beslut runt användning av nya och mer kostsamma läkemedel, för att därigenom möjliggöra en mer jämlik läkemedelsbehandling för patienterna. Landstingen ska därmed uppträda mer gemensamt som kravställare och starka köpare, vilket i sin tur ska leda till en mer kostnadseffektiv läke- Särläkemedel – bakgrund och nuläge medelsanvändning, bättre läkemedelpriser och därigenom snabbare åtkomst till nya behandlingsmetoder. Förslaget är en sammanvägning av erfarenheter, överväganden och resultat från de projekt som utöver NLT-gruppen bedrivit, nämligen (Effektivisering av Läkemedelsupphand- ling I Samverkan) och OtIS (Ordnat Införande i Samverkan). I förslaget till samverkansmodell ingår sex huvudfunktioner: en förhandlingsdelegation för ökad prispress ett NT-råd för vägledande rekommendationer horizon-scanning samt införande- och uppföljningsprotokoll ansvar för samordning och koordinering hos SKL I förslaget har även beaktats den av TLV föreslagna utvecklade samverkan med landstingen och SKL som initierats under sen- och som startat upp . De första besluten avsåg två läkemedel för behandling av kronisk hepatit C. Den nuvarande NLT-gruppens arbetsuppgifter övertas av ett NT-råd med en bredare representation än , där kompetens i medicinsk etik och hälsoekonomi även ingår. ska utses av hälso- och sjukvårdsdirektörerna. Begreppet råd signalerar en större tyngd än det betydligt vagare grupp. Tanken är också att rådet ska ha tydliga mandat från landstingen. ska avlämna rekommendationer på samma medicinska grund och utifrån samma etiska plattform som TLV, med hälso- ekonomiska underlag och i nära samarbete med förhandlings- delegationen. Inom ramen för den nationella läkemedelsstrategin (NLS) har SKL tillsammans med ett uppdrag att utreda den långsiktiga hanteringen av läkemedel som inte ingår i läke- medelsförmånerna. I uppdraget ingår att utarbeta rutiner för att landsting, i undantagsfall, ska kunna tillhandahålla läkemedel som inte ingår i läkemedelsförmånerna till en avgränsad patientgrupp där behandlingen är tydligt kostnadseffektiv. Landstingen ska också utveckla en långsiktig lösning för hanteringen av fakturer- Särläkemedel – bakgrund och nuläge ings- och statistikfiler gällande landstingens betalning för läke- medel som inte ingår i läkemedelsförmånerna. En gemensam målbild i arbetet är att kunna hantera alla öppen- vårdsläkemedelskostnader som betalas helt eller delvis av lands- tingen via en enda gemensam rutin. 9.15Rekommendationer från Europeiska Unionens råd om satsning avseende sällsynta sjukdomar En utgångspunkt för de åtgärder som vidtas i medlemsstaterna utgör Europeiska unionens råds rekommendation av om en satsning avseende sällsynta sjukdomar (2009/C 151/02). antog Meddelande från kommissionen till , rådet, Europeiska ekono- miska och sociala kommittén samt om sällsynta sjukdomar: utmaningar för . gav Europeiska unionens råd ut rekommendationer om satsningar avseende sällsynta sjukdomar. I den sistnämnda rekommenderas främst medlems- staterna att upprätta och genomföra planer och strategier avseende sällsynta sjukdomar. Vidare ges rekommendationer om vad som bör göras i de respektive medlemsstaterna och gemensamt mellan länderna när det gäller definitioner, kodning och inventering av sällsynta sjukdomar, forskning, och europeiska referensnätverk för sällsynta sjukdomar, samlande av expertis om sällsynta sjukdomar på EU-nivå, patientorganisationers egenmakt samt långsiktig hållbarhet. Enligt rådets rekommendation är det angeläget att de över- gripande värdena allmängiltighet och tillgång till vård av god kvali- tet, rättvisa och solidaritet värnas för patienter med sällsynta sjuk- domar. Rådet menar vidare att det – med hänsyn till den låga prevalensen för varje enskilt tillstånd men den sammanlagda van- ligheten – krävs en övergripande ansats grundad på särskilda och kombinerade insatser för att förhindra hög sjuklighet eller förtida död och för att förbättra de drabbade personernas livskvalitet och samhällspotential. En del i en sådan strategi avser att sörja för till- gång till verksamma läkemedel. Det ska bland annat kunna ske genom ökat samarbete inom EU och gälla t.ex. bedömnings- Särläkemedel – bakgrund och nuläge rapporter om särläkemedels terapeutiska värde och därmed skynda på medlemsländernas prissättning och snabba på patienternas till- gång till dessa läkemedel. I rådets rekommendation framkommer inga ställningstaganden rörande hur särläkemedel ska prioriteras i förhållande till andra läkemedel eller andra behandlingar riktade till sällsynta eller svåra sjukdomar. Project for Plans Development (EUROPLAN) är ett projekt med syftet att ge de nationella hälso- och sjukvårdsmyndigheterna verktyg för att utveckla och genomföra nationella planer och strategier för säll- synta sjukdomar. beslutade att inrätta en expertkommitté för sällsynta sjukdomar. Denna kom- mitté ska hjälpa kommissionen att utforma och genomföra gemen- skapens insatser som rör sällsynta sjukdomar samt stimulera utbytet av relevanta erfarenheter, strategier och metoder mellan medlemsstaterna och berörda aktörer.