sou · H2B387 · 2014-12-19 00:00:00 — Endast registrerade läkemedel kan subventioneras och staten bestämmer vilka läkemedel som får subvention. Ansökan om sub- vention görs till College voor zorgverzekeringen (CVZ) och beslut om subvention fattas per indikation, inte per substans. fanns särskilda regler för subvention av särläkemedel och det Särläkemedel – bakgrund och nuläge fanns en generös inställning till att finansiera behandling med särläkemedel. En översyn av modellen pågår nu på grund av generellt ökande hälso- och sjukvårdskostnader och finansierings- utmaningar. ska samma regelverk tillämpas på samtliga subventionsbeslut förutom extremt dyra läkemedel och särskilda specialistpreparat. Stegvis ska en övergång ske till att specialistläkemedel för öppen- vårdsbruk inte längre finansieras via subvention utan i stället av sjukhusens budget, och ersättning kommer endast medges om behandling sker via en specialist på sjukhus eller av ett sjukhus. I praktiken innebär detta att patienter kan hämta ut denna typ av läkemedel via öppenvårdsapotek utan i stället får läkemedlet från den behandlande enheten. Dessa bestämmelser omfattade 27 läkemedel , varav flera särläkemedel. Det är ännu inte bestämt om samtliga särläkemedel för öppenvårdsbruk kommer finansieras av sjukhusen. kunde vårdenheter erhålla särskild finansiering, utöver den ordinära läkemedelsbudgeten, vid användning av särskilt dyra läkemedel, exempelvis särläkemedel. I utbyte ställdes då krav på uppföljande studier för att kartlägga läkemedelsanvändning och behandlingens kostnadseffektivitet. Vid ogynnsamma utfall kunde behandling med läkemedlet nekas fortsatt finansiering via denna särskilda budget och sjukhuset/läkemedelsföretaget fick då själva stå för kostnaden ur sin ordinarie budget. avskaffas möjligheten till villkorad finansiering liksom den särskilt avsatta budgeten eftersom det visat sig svårt att samla in data och påvisa kostnadseffektivitet. Behandling med särläkemedel i sluten- vård finansieras huvudsakligen inom ramen för den ordinarie kostnadsmodellen för vård, det s.k. DBC-systemet. sker förhandlingar centralt direkt med läkemedelsbolag. Det är sannolikt att forskning fortsatt kommer uppmuntras för att erhålla dokumentation om vilka behandlingar Särläkemedel – bakgrund och nuläge som har klinisk effekt och intervjuade personer bedömer att någon form av pay-for-performance möjligen kan bli aktuellt. har finansieringsreformen inte haft någon påtaglig påverkan på tillgängligheten av särläkemedel, men det är oklart hur tillgängligheten kan komma att påverkas när reformen fått fullt genomslag. Kuvan och Soliris omfattades tillsammans med 42 andra särläke- medel av subvention i . VPRIV var ett av 21 särläkemedel tillgängliga genom finansiering via sjukhusbudget under . I finns ingen formell definition av särläkemedel antagen men i praktiken tillämpas EU:s definition (förordning 141/2000) för särläkemedel. hade den österrikiska socialförsäkringen kostnader för särläkemedel på (93,2011) och 2011 var av landets totala läkemedelskost- nader kostnader för särläkemedel men av alla förskrivna läkemedel var särläkemedel. Särläkemedel behandlas på samma sätt som övriga läke- medel i vad gäller prissättning och subvention. Enligt den österrikiska socialförsäkringslagen (ASVG) ska alla försäkrade patienter erhålla nödvändig medicinsk behandling så länge resurserna används på ett rimligt sätt. Det finns ingen sär- skild finansieringslösning för särläkemedel och alla patienter anses ha samma rättighet till behandling eftersom den österrikiska socialförsäkringen baseras på solidaritetsprincipen. Särläkemedel – bakgrund och nuläge Det finns ingen central reglering för finansiering av läkemedel utan ersättningen är varje delstats (Bundeslands) ansvar. Inom den offentliga sjukvården finansieras utredning och behandling ur sjuk- husens budget. Sjukhusen får i sin tur ersättning från respektive delstats hälso- och sjukvårdsbudget (Landesgesundheitsfonds). Utredning och behandling inom den privata vården finansieras däremot av patientens sjukförsäkring. Subventionerade läkemedel för öppenvårdsbruk finns med på en särskild lista (Erstattungskodex, EKO) och finansieras av socialför- säkringen under förutsättning att förskrivning skett av läkare. I vissa fall krävs också ett särskilt tillstånd för att förskriva, vilket ges av chefsläkare på sjukförsäkringen. Chefsläkaren fattar beslut om huruvida ett läkemedel ska få förskrivas inom subventionen efter bedömning av medicinska, farmakologiska och ekonomiska fak- torer. Vanligen tillhör särläkemedel den kategori av läkemedel som kräver särskilt tillstånd. Det finns ingen begränsning i förskriv- ningen av särläkemedel när förskrivningen väl är godkänd av chefsläkaren. De läkemedel för vilka företagen ansökt om subvention faller under statliga regleringar gällande pris. Beslut om pris i samband med subvention tas av efter förhandling med läkemedelsbolaget i fråga. Om särläkemedlet inte omfattas av subvention tillämpas fri prissättning. Inför beslut om subvention bedöms preparatets värde i förhållande till andra behandlingar och/eller preparat (om möjligt). Särläke- medel kan inkluderas i subventionen om behandlingen anses nöd- vändig och preparatet anses lämpligt för bruk. Det finns ingen sär- skild finansiering avsatt för denna typ av läkemedel. De flesta särläkemedel används inom den slutna vården och finansieras av sjukhusens budget. Om ett läkemedel anses vara mest lämpat för behandling inom sluten vård, t.ex. Elaprase, Särläkemedel – bakgrund och nuläge bedöms vanligen inte läkemedlet för subvention, men subvention kan godkännas i särskilda fall. var 13 av totalt 72 särläkemedel med marknadsförings- tillstånd uteslutna ur den allmänna subventionen av öppen- vårdsläkemedel i landet. Det är sannolikt att merparten av dessa ändå användes för behandling inom slutenvården. Endast Plenadren saknade säkert försäljning i landet . Både Kuvan, VPRIV och Soliris omfattas av subvention i . På grund av det höga priset diskuteras emellanåt huruvida det är öppen- eller slutenvården som ska finansiera behandlingen. Det pågår dock ingen översyn av prissättningsmodellen för särläkemedel inom landet. krävs vanligen inte någon särskild registrering i samband med användning av särläkemedel men i en kommande nationell hand- lingsplan, för läkemedel för ovanliga sjukdomar, kommer registre- ring uppmuntras för att främja kunskapsläget. En undersökning 2011 bland österrikiska patienter påvisade regionala skillnader i finansiering av läkemedel. I vissa regioner godkände sjukförsäkringen finansiering av läkemedel medan andra regioner avstod. Arbete pågår med att utjämna dessa regionala skillnader. På grund av skillnader i finansiering mellan öppen- och sluten- vård kan tillgänglighetsutmaningar finnas för den enskilde indi- viden, men österrikiska patienter tycks överlag ha en god tillgäng- lighet till särläkemedel. Särläkemedel – bakgrund och nuläge Det finns inte någon officiell definition av särläkemedel i . Den danska motsvarigheten till , , betraktar sjukdomar som sällsynta om de inte drabbar fler än 1–2 per 10 000 invånare och begreppet omfattar inte andra än svåra genetiska eller medfödda tillstånd. antog en nationell strategi för insatser till gagn för människor med sällsynta sjukdomar. I denna görs inga avvikelser från den tidigare definitionen. Det finns ingen särskild prissättningsmodell för särläkemedel. Sub- ventionsbeslut baseras vanligen på en begränsad hälsoekonomisk bedömning men någon formell hälsoekonomisk bedömning krävs inte. Det finns inte någon särskild modell för bedömning av sub- vention av särläkemedel och behandling med särläkemedel är van- ligen begränsad till slutenvården. Läkemedel som används inom dansk sluten vård köps in efter upphandling. Det finns ingen särskild budget för användning av särläkemedel och det ställs inte några särskilda krav i samband med användning. Särläkemedel inom sluten vård är gratis för patienten och finansieras av det offentliga till det pris som läkemedelsbolagen anmäler till AMGROS, som utgör det gemensamma organ som ombesörjer upphandling och läkemedelsförsörjningen till danska sjukhus. Eftersom det är de enskilda förskrivarna som bestämmer vilka läkemedel som ska användas är tillgängligheten god till särläke- medel; nästan alla läkemedel som är godkända inom EU finns till- gängliga på den danska marknaden. I särskilda fall kan godkänna behandling med läkemedel som saknar marknadsföringstillstånd även utanför kliniska prövningar. Patienter som har en livshotande sjukdom där väldokumenterade behandlingsalternativ saknas, kan erbjudas experimentell behandling. Särläkemedel – bakgrund och nuläge Användningen av särläkemedel är kostsam men det pågår ingen diskussion kring förändring av modellen särskilt för särläkemedel. Däremot pågår en översyn av modeller för prioritering av läkemedel generellt och en ny modell kan komma att implementeras. Det är oklart huruvida särläkemedel kommer omfattas av den nya modellen eller inte. Varken Kuvan, VPRIV eller Soliris omfattas av den allmänna läke- medelssubventionen i landet. Behandling med dessa särläkemedel finansieras i stället helt av sjukhusens budget. tillämpar EU:s definition av sällsynta sjukdomar (preva- lens < 5 / 10 000 individer) och särläkemedel definieras som läke- medel som används för behandling av en sådan sjukdom. var det första land som antog en omfattande plan med särskild finansiering för sällsynta sjukdomar och är nu inne på sin andra plan, som löper ut . Fyra olika sjukförsäkringsorganisationer hanterar särläkemedel inom landet: de securité du medicament et des produits de santé (ANSM), Haute Autorité de Santé (HAS), Committé Economique des Produits de Santé (CEPS) och Ministère des Affaires Sociales et de la Santé (Social- och hälsovårds- ministeriet). Dessutom har Les Entreprises du Medicament (LEEM) tillsatt en arbetsgrupp som diskuterar frågor rörande sällsynta sjukdomar och behandling av dessa. Arbetsgruppen anordnar en workshop där särläkemedel diskuteras. Det finns flera stödåtgärder i för att främja introduktion av nya särläkemedel på marknaden. Exempelvis erbjuds gratis vetenskaplig rådgivning av ANSM, skattelättnader och snabbspår för bedömning av subventionsansökan hos HAS. Särläkemedel – bakgrund och nuläge Innan pris på läkemedel fastslås genomförs en bedömning av Commission de la Transparence på HAS gällande subvention. Denna grupp lämnar ett uttalande till Social- och hälsovårds- ministeriet (och den statliga sjukvårdsförsäkringen) om subvention och finansiering av läkemedlet. Läkemedlets kliniska värde och dess relativa effektivitet bedöms och denna bedömning ligger till grund för prisbeslut. För så kallade innovativa läkemedel (där särläke- medel oftast ingår) genomförs prioriterade bedömningar vilket innebär att beslut ofta kommer efter marknads- föringsgodkännande. Efter att ett beslut om subvention är fattat utarbetas ett avtal mellan industrin och staten via CEPS som är den myndighet som sätter regelverket för prissättning av subvention- erade läkemedel i . Endast ett av de 62 särläkemedel som erhållit marknadsföringstillstånd inom EU har blivit nekat rekommendation om fransk subvention. Särläkemedel kan i huvudsakligen förmedlas via öppen eller sluten vård via en av två listor: Läkemedel subventionerade av den statliga sjukvårdsför- säkringen (tillgängliga på öppenvårdsapotek). Läkemedel tillgängliga via sjukhusapotek. Dessa läkemedel finansieras vanligen via ett DRG-system (diagnosrelaterat grup- peringssystem) kallat Groupes H (GHS). Vissa särskilt dyra slutenvårdsläkemedel, som återfinns på liste hors GHS (framtagen av Social- och hälsovårdsministeriet), finansieras helt via den nationella sjukvårdsförsäkringen. Liste retrocession listar läkemedel som kan göras tillgängliga på sjukhusapotek för öppenvårdsbehandling. Dessa läkemedel finansieras via den nationella sjukvårdsförsäkringen. Särläkemedel för öppenvårdsbruk återfinns vanligen på denna lista. Från ska den initiala förskrivningen av ett särläkemedel, som används inom sluten vård, förskrivs via sjukhus, endast kan förskrivas av specialister, eller som kräver särskild uppföljning, alltid valideras av en enhet som är särskilt specialiserad på den aktuella sjukdomen. Enligt ANSM:s websida 2012 marknadsfördes 54 särläkemedel i . Särläkemedel – bakgrund och nuläge I regleras läkemedel på nationell nivå av Act och Regulations. finns ingen distinktion mellan särläkemedel och övriga läkemedel och man har inte heller officiellt definierat ovanliga sjukdomar. Samma regelverk gäller därför vid godkännande av alla typer av läkemedel. Health , den federala myndigheten med över- gripande ansvar för hälso- och sjukvård, arbetar dock för närvar- ande med att utveckla ett ramverk för hantering av särläkemedel, och väntas en definition av särläkemedel och en process för hur läkemedel kan klassificeras som särläkemedel, fastslås. Board (PMPRB) bevakar på federal nivå prisnivån på läkemedel inom landet. Eftersom hälso- och sjukvård styrs från landets tio provins- regeringar och tre territorialregeringar finns ingen samlad nationell policy för prissättning och subvention. Läkemedel kan i vara subventionerade av delstater, privata försäkringsbolag eller av den federala staten i vissa speciella fall. Ett beslut om subvention tas vanligen efter en hälsoekonomisk bedömning. I landet finns generellt ingen federal finansiering av receptbelagda läkemedel för öppenvårdsbruk. I stället har varje provins sina egna regelverk för läkemedelssubvention och de olika provinserna erbjuder varierande möjligheter till finansiering av receptbelagda öppenvårdsläkemedel och ställer också olika krav/har olika regelverk. Särläkemedel finansieras i huvudsak på två olika sätt inom öppen vård på provinsnivå: Läkemedelsbolag kan ansöka till (CDR) om att ingå i provinsfinansieringen av läkemedel. CDR gör en bedömning av kliniska och ekonomiska aspekter och lämnar en Särläkemedel – bakgrund och nuläge rekommendation gällande ersättning till beslutsfattare inom provinsen som fattar det slutgiltiga beslutet om läkemedlet ska ingå bland de läkemedel som ersätts. Varje enskild provins fattar beslut om eventuell subvention baserat på den rekommendation CDR lämnat och andra faktorer så som patientgrupp, regionala prioriteringar och finansiella resurser. För att den enskilde patienten ska kunna erhålla ersättning för sina läkemedelskostnader krävs dessutom att denne omfattas av något av provinsens/ter- ritoriets finansieringsprogram. Provinser har möjlighet att för- handla om hemliga prisrabatter med läkemedelsbolagen vilket kan vara ett möjligt sätt att finansiera läkemedel som annars vore för dyra. Landet erbjuder ingen garanti för tillgänglighet till öppen- vårdsläkemedel i allmänhet och därmed finns inte heller någon garanti för tillgänglighet till särläkemedel. Rare Diseases Drug Program erbjuder ett speciellt finansieringsprogram som ger möjlighet att finansiera behandling av vissa sällsynta genetiska sjukdomar som drabbar mindre än 1/50 000 kanadensare alternativt färre än 50 invånare i . En grupp av specialister inom genetiska sjukdomar lämnar utlåtande gällande behandlingsriktlinjer och ersättningskriterier. Denna grupp bedömer varje patientfall individuellt och följer upp behandlingssvar. har en speciell utvärderingsprocess för läkemedel som behandlar (vissa) ovanliga sjukdomar. Inom pro- vinsen ansåg man att CDR:s nationella utvärderingsprocess inte var lämplig för utvärdering av läkemedel för särskilt ovanliga sjuk- domar eftersom det är svårt att bedöma kostnadseffektivitet och klinisk effekt i randomiserade, kontrollerade studier när patient- populationen är extremt liten. Drugs for Rare Diseases (DRD) working group tillsattes för att utveckla en ny bedömningsprocess som tillämpas för särskilt ovanliga tillstånd. Gruppen består av totalt nio personer och inkluderar the Executive Officer, läkare, farmaceuter, en hälsoekonom, en farmakolog, en expert på gene- tiska metabola sjukdomar hos barn samt vid behov även etiker. DRD-gruppens utvärderingsprocess genomförs i sju steg: Verifikation av att sjukdomen är tillräckligt ovanlig (prevalens: max 1/150 000 kanadensare ) Särläkemedel – bakgrund och nuläge Efterforskningar kring sjukdomens natur Utvärdering av potentiellt värde av erbjuden behandling Uppskattning av behandlingens kliniska effekt Uppskattning av kostnader och utvecklande av rekom- mendation för finansiering Insamlande av synpunkter från experter och intressenter Övervakning av nytillkommen information och omvärdering av rekommendation/process Processen kan inledas efter ansökan från läkemedelsföretag alter- nativt enskilda förskrivare. Gruppen lämnar sin rekommendation kring eventuell finansiering till hälso- och sjukvårdsministeriet i men det finns ingen separat finansieringslösning vilket innebär att den enskilde patienten, för att erhålla ersättning för läkemedelskostnaden, måste omfattas av något de befintliga finansieringsprogrammen. Alla nödvändiga läkemedel som administreras inom sluten vård finansieras av det offentliga i enlighet med Act. Läkemedlet Kalydeco (ivakaftor) har fått avslag om sub- vention då CDR bedömde att den relativa kostnadseffektiviteten (ICER) var för låg. nekades Kuvan subvention för indikationen phenyl- ketonuri (PKU). CDR bedömde att det förelåg otillräcklig information om hur man identifierar den subpopulation som kan förväntas få en kostnadseffektiv behandling. DRD-pro- cess har valt att avstå utvärdering av Kuvan eftersom den behand- lade sjukdomen inte ansågs vara ovanlig nog. erhöll VPRIV rekommendation om att omfattas av subvention för patienter med Gauchers sjukdom typ 1 i de provinser där Cerezyme (imiglukeras) bedömts vara en kostnads- Särläkemedel – bakgrund och nuläge effektiv behandling (och där denna behandling subventioneras). DRD-process har inte utvärderat VPRIV. valde CDR att avstå rekommendation för subvention för läkemedlet Soliris för indikationen Paroxysmal nocturn hemo- globinuri (PNH). CDR bedömde att läkemedlet inte var kostnads- effektivt till det angivna priset. DRD-program valde att rekommendera finansiering av Soliris för indikationen PNH. Bedömning av Soliris för indikationen atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom pågår hos CDR. 9.21.8Prisbildningen i vissa europeiska länder Det blir allt vanligare i att länder använder sig av överens- kommelser med läkemedelsföretagen i samband med ordnat införande av nya läkemedel mot sällsynta sjukdomar (managed entry agreements, MEA:s)12. Det finns ofta särskilda kriterier för att ett läkemedel ska kunna bli föremål för en sådan överens- kommelse. Överenskommelserna kan vara kopplade till medicinska resultat eller till ekonomiska mål. I en nyligen genomförd studie av överenskommelser kring särläkemedel i sju länder identifierades totalt 42 MEA:s rörande 26 olika nya läkemedel mot sällsynta sjuk- domar. Flest överenskommelser kunde observeras i (15), följt av (10), och (8), (5) och (4). Drygt hälften av överenskommelserna () var resultatbaserade riskdelningsmodeller. Knappt hälften av överens- kommelserna () var kopplade till ekonomiska mål. Enligt studien förekommer även överenskommelser i de två övriga studerade länderna (och ). Forskare erhöll dock inga data från dessa två länder med hänvisning till att överens- kommelserna är konfidentiella. För övriga europeiska länder saknas internationella jämförelser av tillämpningen av riskdelningsmodeller specifikt för introdukt- ionen av läkemedel mot sällsynta sjukdomar. Däremot finns kart- läggningar av överenskommelser som är kopplade till introdukt- ionen av nya läkemedel oavsett läkemedlet syftar till att behandla 12 , T., et al., Reconciling uncertainty of costs and outcomes with the need for access to orphan medicinal products: a comparative study of managed entry agreements across seven European countries. Orphanet J Rare , 2013. 8: p. Särläkemedel – bakgrund och nuläge vanliga eller sällsynta sjukdomar. I en nyligen publicerad rapport om MEA:s i fann forskarna att en majoritet av länderna tillämpar olika former av MEA:s. De kartlagda överenskommelserna fokuserade i tre fjärde- delar av fallen på att hantera budgetpåverkan. Författarna kunde även identifiera två övergripande trender på nationell nivå: I vissa länder var det ett starkt fokus på att hantera budgetpåverkan (, , , och ), medan kostnads- effektivitet var i fokus i , och . 13 Kanavos, A.F.P., Managed entry agreements for pharmaceuticals: experience. 10Överväganden och förslag om särläkemedel Utredningen har genom tilläggsdirektiv (dir. 2011:82) fått i upp- drag att särskilt belysa hur den framtida prissättningen av särläkemedel bör utformas och analysera och pröva om det finns behov av en separat prissättningsmodell för särläkemedel, vid behov lämna förslag på hur en prismodell för särläkemedel bör utformas och vilka kriterier som ska ligga till grund för att värdera ett särläkemedel, och analysera hur den föreslagna prismodellen påverkar tillgången till särläkemedel. 10.2Utredningens tolkning av uppdraget Utredningen har enligt direktiven i uppdrag att se över den fram- tida prissättningen av särläkemedel. Som framgår av beskrivningen i kapitel 9 utgör särläkemedel en begränsad grupp av läkemedel avsedda för patienter med sällsynta och svåra sjukdomstillstånd. Dessa läkemedel har också redan före godkännandet definierats som sådana. Det finns dock läkemedel som i princip uppfyller de krav som uppställts för att läkemedel ska betecknas som särläkemedel men som av olika skäl inte kommit att få formell status som särläke- medel. Dessa läkemedel kan vara avsedda för lika begränsade patientgrupper och kan vara lika livsavgörande som de som har till- delats särläkemedelsstatus. Även dessa läkemedel betingar många Överväganden och förslag om särläkemedel gånger höga priser. Enligt utredningens uppfattning finns det inte några starka skäl att behandla dessa läkemedel på annat sätt än läkemedel som fått särläkemedelsstatus. Höga priser är dock inte något som enbart kännetecknar läke- medel för små patientgrupper med sällsynta sjukdomar. Många av de nya effektiva läkemedel som introduceras har så höga pri- ser att inte heller de bedöms som kostnadseffektiva. Detta utgör också ett problem för sjukvården men omfattas inte av utredning- ens uppdrag. Som utredningen tolkat avsikten med uppdraget går uppdraget ut på att utreda och föreslå lösningar på problemet med kostnader för läkemedel avsedda för mycket små patientgrupper som är allt- för höga i förhållande till effekten för att de ska kunna subvention- eras inom den vanliga prövningen enligt 15 § lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. Gemensamt för dessa patienter är att de lider av livshotande eller svårt invalidiserande sjukdomar och att de ofta saknar alternativa behandlingar. Det innebär således att sär- läkemedelsstatus och sällsyntheten inte i sig är avgörande utan det ska för dessa små patientgrupper röra sig om livshotande eller svårt invalidiserande sjukdomstillstånd och avsaknad av andra behand- lingsalternativ. Utredningen har därför valt att fokusera inte bara på särläkemedel utan även på andra läkemedel för sällsynta tillstånd. 10.3Inledande reflektioner om kostnader 10.3.1Kort om kostnader och budgetpåverkan I kommittédirektiv 2011:82 anges att antalet särläkemedel ökar kontinuerligt. Även om behandlingskostnaden för ett särläkemedel ofta är hög kan det ändå vara kostnadseffektivt. Den höga kostnaden kan i flera fall uppvägas av att patienten utan behandling skulle vara i behov av omfattande vård och omsorg. Detta är grunden för att en majoritet av de särläkemedel som blivit föremål för prövning om subvention kommit att ingå i läkemedels- förmånerna. Men för vissa gäller inte detta. Som en konsekvens av att antalet särläkemedel ökar kommer det totala antalet patienter som behandlas med särläkemedel också att öka även om det för varje indikation (dvs. det symptom, sjukdoms- Överväganden och förslag om särläkemedel