sou · H2B387 · 2014-12-19 00:00:00 — Som tidigare beskrivits i Priorite- ringscentrums rapport (SOU 2012:75) är det inte etiskt försvarbart att positivt särbehandla sällsyntheten i sig. En höjning av tröskel- värdet för vissa sjukdomar skulle således innebära en övervägande risk för att det uppkommer krav på en allmän höjning av betal- ningsviljan för behandling av svåra sjukdomstillstånd. Fördelarna med detta alternativ är att den nuvarande prissättningsmodellen utgör en etablerad ordning, som är känd och Överväganden och förslag om särläkemedel beprövad samt att den vilar på öppna prioriteringar. Nackdelen är att det med all säkerhet blir kostnadsdrivande. Det finns en uppenbar risk för att företagen anpassar sin prissättning till den betalningsvilja som prissättande myndighet gett uttryck för. Men även med ett högre tröskelvärde kommer denna modell inte att räcka till för de mycket dyra produkterna. Utredningen har diskuterat alternativet med en särskild prissättningsmodell som vilar på en helt annan grund än den nuvarande. Prioriteringscentrum tog i sin rapport fram ett antal organisations- och finansieringsmodeller (SOU 2012:75, s. 961 ff.). Ingen av dessa uppfyllde de krav på öppna prioriteringar, jämlik vård och kostnadskontroll som bör uppställas för en särskild ordning för tillgång till relevant behandling. Oavsett vilken lösning som skulle väljas, någon av de modeller som Prioriteringscentrum presenterade eller någon annan som vilar på särskilda kriterier och/eller annan finansiering, skulle det påverka nuvarande subven- tionssystem. En sådan särskild prissättningsmodell kan ta sikte på väl definierade läkemedelsgrupper. Den kan även baseras på en särskild finansieringslösning. Som ett av de organisatoriska alternativen kan övervägas att de angivna läkemedelsgrupperna inte längre ska ingå i läkemedels- förmånerna utan att de införlivas bland de läkemedel som landstingen väljer att själva subventionera, ofta utan kostnad för patienten, alternativt tillhandahålls direkt av förskrivaren eller via sjukhusapoteken. I det senare fallet blir det kostnadsfritt för patienten på grund av de hinder som uppställts för förskrivare eller sjukvårdshuvudman att bedriva detaljhandel med läkemedel. Det kan dock ifrågasättas om ett parallellt subventionssystem är rätt väg att gå. Det finns även här en uppenbar risk för att det snart ger upphov till krav på samma eller andra och nya lösningar för ytterligare patientgrupper och situationer. Fördelar med en särskild prissättningsmodell är att det blir en tydlig och transparent beslutsprocess med öppna prioriteringar. Nackdelen med en särskild prissättningsmodell är att den kan bli kostnadsdrivande. Ett högre tak kan vara lockande för de företag vars produkter redan finns i förmånerna men som uppfyller kriterierna för att omfattas av den nya lösningen. Även för de produkter som kan förväntas i lanseras kan det bidra till att påverka företagens pris- sättning. Överväganden och förslag om särläkemedel Alternativet att skapa en ny ordning för värdering och finansi- ering av läkemedel tar uteslutande sikte på de läkemedel som annars inte skulle komma de patienter till del som behöver dem. Denna nya ordning skulle avse läkemedel som inte uppfyller kriterierna i 15 § lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. Den kan också omfatta de klinik- eller sjukhusläkemedel som NLT-gruppen (snart ) inte anser sig kunna rekommendera för användning efter det att TLV gjort en hälsoekonomisk utvärdering. För dessa läkemedel kan en avtalsmodell som tar vid efter eller inför ett befarat subventionsavslag respektive negativ rekommendation vara ett alternativ. Samma principer bör gälla för prioriteringar av läkemedel vid sällsynta och svåra tillstånd oavsett hur läkemedlet når patienten. Det är givetvis frivilligt för landstingen att välja att delta i en sådan avtalsmodell men för att den ska vara möjlig krävs samverkan och att samtliga landsting är eniga om att välja en sådan väg för det aktuella läkemedlet. I detta tredje alternativ ankommer det på TLV att ta initiativ till överläggningar mellan företaget och landstingen så snart det kan konstateras att läkemedlet betingar ett pris som överskrider det tröskelvärde som inom ramen för TLV:s prövning enligt 15 § lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. har ansetts som acceptabelt. De läkemedel som det rör sig om här är i regel avsedda för patienter som behandlas på ett fåtal ställen i landet. I bästa fall finns en särskild behandlingsplan. Överläggningarna bör ta sikte på en helhetslösning för de patienter som ska behandlas. I denna lösning ingår såväl uppföljning av behandlingen som utvärdering av meto- der och dosering. De ekonomiska överenskommelser som kan komma ifråga påverkar inte prissättningen på apotek. Formerna för överenskommelserna kan variera. Det kan vara pay for perform- ance10, volymprisöverenskommelser eller andra former av eko- nomisk trade-off11 eller regelrätta kick-backs12. Det kan också vara prissänkningar i olika intervall efter vissa angivna tider. Målet är att en sammantagen kostnad för behandlingen håller sig på rimlig nivå. Så länge avtalen följs, förblir produkten subventionerad. 10Betalning för medicinsk effekt på de patienter som behandlas. 11Ekonomiskt utbyte, bl.a. i form av tjänster. 12Återbetalning av en viss del av vinsten. Överväganden och förslag om särläkemedel Det finns dock ett antal frågor som behöver diskuteras och för- djupas. Det gäller bl.a. utformningen av processen för denna sär- skilda ordning, vilka som deltar och var beslutsansvaret ligger. Det krävs ett ställningstagande till hur beslutprocessen bör vara utfor- mad och om det ska krävas särskilda finansieringslösningar. Det är särskilt viktigt att eftersträva en lösning som leder till jämlik vård, innebärande likvärdig behandling i hela landet. En uppskattning av hur många läkemedel en sådan särskild lösning kan komma att omfatta är också av betydelse. Utredningen vill särskilt betona att denna lösning tar sikte på en nationell samordning med samma pris över hela landet. 10.5En särskild hantering av vissa läkemedel Utredningens förslag: För vissa läkemedel som inte kan bli subventionerade i den vanliga proceduren enligt 15 § lagen om läkemedelsförmåner m.m. ska det öppnas en möjlighet till sub- vention enligt en särskild ordning inom läkemedelsförmånerna som innebär att TLV tillsammans med landstingen och det berörda företaget kommer överens om närmare villkor för sub- ventionsbeslutet. De läkemedel som kan omfattas av denna ordning ska uppfylla vissa särskilt angivna villkor. Bland dessa villkor ingår begränsningar när det gäller storleken av patient- gruppen, krav på att behandlingen ger en väsentlig effekt och brist på jämförbara behandlingsalternativ. Regeringen får med- dela föreskrifter om vilka läkemedel som ska kunna omfattas av den föreslagna ordningen. Regeringen eller den myndighet som regeringen bestämmer får meddela föreskrifter om vilka förut- sättningar som ska vara uppfyllda för att ett läkemedel som omfattas av den föreslagna ordningen ska kunna ingå i läke- medelsförmånerna. Utredningens bedömning: Något motsvarande behov av reglering för klinik- eller sjukhusläkemedel föreligger inte. Läkemedel som tillhandahålls patienten inom sluten vård eller efter rekvisition ryms inom ramen för landstingens verksamhet. Överväganden och förslag om särläkemedel Skälen för utredningens förslag och bedömning Problemen kring sällsynta sjukdomar har varit föremål för upp- märksamhet inom ramen för det europeiska samarbetet. I de olika medlemsstaterna pågår arbete med att ta fram planer och strategier. har haft regeringens uppdrag att ta fram underlag till en sådan strategi. Strategin prioriterar bl.a. forskning, läke- medel, nationella nätverk och regionala centra. I uppdraget har också ingått att inrätta en nationell funktion för samordning, koor- dinering och informationsspridning inom området sällsynta sjuk- domar. En sådan har också inrättats, Nationella Funktionen Säll- synta Diagnoser (NFSD). Vidare har en särskild utredare fått i uppdrag att se över hur den högspecialiserade vården kan utvecklas för att genom ökad koncentration nå förbättrade vårdresultat och mer jämlik vård (S 2014:11). Utredaren ska lämna förslag på vilka kriterier som ska ligga till grund för nivåstruktureringen och en effektiv modell för hur bedömning, urval, beslut, genomförande och uppföljning av den vården skulle kunna se ut. På läkemedelsområdet bedrivs ett antal olika projekt inom den Nationella läkemedelsstrategin13, där jämlik vård, kostnadseffektiv läkemedelsanvändning och grogrund för innovation utgör väsent- liga inslag. Arbetet i strategin spänner över hela läkemedlets värde- kedja, från forskning och innovation till uppföljning av effekter i klinisk vardag. Strategin utgör en plattform för diskussion och utveckling på nationell nivå. I den nationella läkemedelsstrategin ingår också att på ett tidigt stadium uppmärksamma vilka läke- medel som är på väg att lanseras för att kunna förbereda introduktion och ta upp en diskussion med före- taget om prissättning och användning. Grunden är således lagd för att hålla samman behandlingen av patienter med sällsynta diagnoser och utforma behandlingsplaner för dessa. Som framgår ingår i dessa samordningsplaner inte bara hälso- och sjukvården utan också insatser från socialtjänst, och andra berörda samhällsinstanser för patienter och anhöriga. Överväganden och förslag om särläkemedel Det finns flera aspekter på behandling av svåra och sällsynta sjukdomstillstånd. Ett är behovet av en sammanhållen vård och ökad kunskap om tillståndet som sådant och den behandling som är tillgänglig. Det handlar här om ett fåtal patienter men också ett fåtal medicinska specialister som har kunskapen, ansvarar för vår- den och har ett behov av att hålla samman kunskap och säkerställa att information om sjukdomen kommer patienterna till del samt att kunskapsöverföring sker mellan specialister och berörda behand- lingsställen. Det gäller också att identifiera patienter och säkerställa att de får behandling samt att denna följs upp. Där har läkemedelsföretagen en viktig roll att fylla och behöver engageras i planering och utförande. Det är i ett sådant sammanhang den föreslagna överläggnings- och förhandlingsordningen ska ses. Ett nationellt beslutsfattande är därvid att föredra. Detta medför också att krav på att besluten grundas på objektiva och verifierbara kriterier ska vara uppfyllda. Sammantaget bildar detta en bakgrund till och förutsättningar för att hantera läkemedel som är avsedda för små patientgrupper men som på grund av alltför höga priser inte uppfyller förutsätt- ningarna enligt 15 § lagen(2001:160) om läkemedelsförmåner m.m. för att ingå i förmånssystemet. Dessa läkemedel utmärks också av att det ofta saknas tillräckligt dokumentation för att beslutande myndighet eller vårdgivare ska kunna bilda sig en uppfattning om värdet av behandlingen eller i vart fall om behandlingen har en effekt som motsvarar kostnaden. För att på ett tidigt stadium förbereda sig inför behovet av en sär- skild hantering av vissa läkemedel bör TLV och landstingen, redan innan det blir aktuellt med en lansering av en ny behandling, inleda en dialog med företagen om de läkemedel som kan tänkas uppfylla villkoren för att hanteras enligt den beskrivna överläggnings- och förhandlingsordningen. Först senare kan det bli aktuellt att bestämma hur läkemedlet ska tillhandahållas patienten, genom för- skrivning på recept eller efter rekvisition på specialistklinik Ansökningar om att inkludera receptbelagda läkemedel för små patientgrupper i läkemedelsförmånerna prövas av Tandvårds- och Överväganden och förslag om särläkemedel läkemedelsförmånsverket (TLV) enligt samma regelverk som övriga läkemedel. Begreppet särläkemedel är kopplat till hur ovanligt tillståndet är, inte hur många av individerna som kan vara aktuella för behandling. När det gäller prioriteringar är det inte intressant om ett läkemedel är ett särläkemedel utan hur många individer som kan bli föremål för behandling. Annars missgynnas patienter med vanligare sjuk- domar men där behandlingen endast är lämplig eller avsedd för ett fåtal. Som tidigare framhållits är det ett problem att behandlingskost- naden för särläkemedel och andra läkemedel för små patient- grupper ofta är mycket hög på grund av höga läkemedelspriser. Även om den höga kostnaden för själva läkemedelsbehandlingen i viss utsträckning uppvägs av att andra insatser inom vård och omsorg faller bort, så tenderar kostnaden per hälsovinst för läke- medel avsedda för sällsynta tillstånd vara mycket hög. Läkemedels- företagen motiverar mestadels sina höga priser med att antalet patienter som använder ett särläkemedel är få till antalet och där- med kommer priset per patient behöva bära en stor del av utveckl- ingskostnaden. kan det vetenskapliga underlaget när det gäller effekter och totala behandlingskostnader vara svagt då det av skilda skäl kan vara svårt att genomföra lika omfattande kliniska prövningar som för betydligt vanligare tillstånd. Samtliga läkemedel bör i första hand bedömas som vanligt, antingen genom att företaget ansöker om subvention för läkemedel som efter förskrivning säljs av ett öppenvårdsapotek till patienten eller genom att landstingen begär att TLV gör en hälsoekonomisk bedömning av läkemedel som används på sjukhusklinik eller för inneliggande patient. För de läkemedel där kostnaden blir så hög att det inte ryms inom ramen för förmånerna eller kan rekommenderas för använd- ning, föreslår utredningen att TLV i vissa fall ska kunna ta initiativ till överläggningar mellan företaget och landstingen i syfte att komma överens om vilka villkor som ska gälla för att läkemedlet ska få ingå i läkemedelsförmånerna och vilket pris som ska gälla där. Förutsättningen för att TLV ska ta ett sådant initiativ är att läkemedlet uppfyller uppsatta kriterier avseende t.ex. patientantal, sjukdomskarakteristika, långvarig/livslång behandling, brist på annan Överväganden och förslag om särläkemedel Det innebär dock inte att detta läkemedel automatisk ska erbjudas patienten utan enbart att läkemedlet ska kunna bli föremål för prövning i en sådan särskild överläggnings- och förhandlingsordning som avses med utredningens förslag. Sär- skilda hänsyn bör dock kunna tas när det gäller att prioritera behandlingar av sällsynta och svåra tillstånd där patienten inte har tillgång till en godtagbar alternativ behandling. Det kan övervägas om ska vara involverad i urvalet av de läkemedel som ska hanteras på detta sätt eller om det ska uppställas fasta kriterier som utesluter avvägningsmöjligheter. Utredningen bedömer att det är lämpligast att regeringen fastställer dessa kriterier i förordning för att begränsa tolkningsutrymmet. Det finns naturligtvis en del risker med ovan beskrivna ordning för hantering av de angivna läkemedlen. Det kan befaras att det uppstår ett hårt tryck på att alltfler typer av nya dyra läkemedel ska inrymmas i en sådan beslutsordning. Det kommer också att finnas motkrafter som vill begränsa gruppen läkemedel som kan ingå i den föreslagna överläggnings- och förhandlingsordningen. Med utred- ningens förslag blir det regeringen som har ansvar för de över- väganden som behöver göras när frågan uppkommer om inkludera även andra läkemedel än de som ligger i denna utrednings uppdrag. Företaget och landstingen behöver under de överläggningar som ska ske enas om ett antal villkor för användningen av det aktuella läkemedlet som innebär åtaganden från såväl företagets som lands- tingens sida. Innehållet och formerna för dessa åtaganden kan variera beroende på de förhållanden som gäller för det specifika läkemedlet eller patientgruppen. En förutsättning bör vara att det finns en vårdplan eller program för den aktuella patientgruppen, där det ingår uppföljning och utvärdering av behandlingen. För sällsynta sjukdomar är det viktigt att beskriva förekomsten i för att komma fram till hur vården av dessa patienter ska organiseras i syfte att ge dem tillgång till utredning, behandling, uppföljning och vetenskaplig utvärdering. Det innebär i många fall ett behov av att samla vården av patientgrupperna till särskilda centra eller behandlingsställen, specialiserade på en eller ett fåtal diagnoser. , , som är under uppbyggnad inom sjukvårdsregionerna vid sju universitets- sjukhus, bör kunna spela en viktig roll för att åstadkomma en Överväganden och förslag om särläkemedel bättre och mer sammanhållen behandling av patienter med sällsynta diagnoser. Det är särskilt angeläget att överläggningarna och överens- kommelserna resulterar i en adekvat uppföljning. Det är inte alltid givet att värdet av en behandling är klarlagt när det blir aktuellt att börja använda sig av den. Företagets medverkan utgör en av komponenterna för de villkor som ingår i den överenskommelse som träffas. Överenskommelsen kan vara tidsbegränsad eller i vart fall innehålla avstämningstid- punkter. I de fall denna process utgått från en förmånsansökan bör den få formen av ett subventionsbeslut. Det är nämligen företagen som väljer hur man lanserar ett läkemedel eftersom prissättningen i i princip är fri utanför subventionssystemet. Den föreslagna särskilda överläggnings- och förhandlingsordningen kan således leda till ett beslut om subvention. Därmed kommer öppenvårds- läkemedel distribueras och säljas genom öppenvårdsapoteken. Läkemedlet ingår i läkemedelsförmånerna efter en prövning som ger utrymme för en större flexibilitet än tillämpningen av 15 §. I och med detta införs i begränsad omfattning en form av list- prissystem men bara efter en överenskommelse som gjorts på det i det föregående beskrivna sättet. Listpris innebär att priset är det officiella försäljningspriset men att värdet av kostnaden för användningen av läkemedlet påverkas av att olika villkor i beslutet ger utrymme för motprestationer som ibland kan vara av eko- nomiskt slag. Beslut om subvention och pris fattas av TLV och innehåller överenskomna villkor. Exempel på sådana villkor kan vara att rätt att förskriva inom förmånerna begränsas till särskilda specialistenheter samt detaljerade uppföljningsvillkor. Det är av största vikt att villkoren är möjliga att följa upp och att efter- levnaden säkerställs. Givetvis kan TLV besluta om uteslutning av läkemedlet ur för- månerna om förutsättningarna för beslutet inte längre föreligger eller om de villkor som uppställts inte följs. Det är ett oavvisligt krav för att den föreslagna ordningen ska leda till det avsedda resultatet att TLV fortlöpande bevakar just dessa beslut och vidtar åtgärder om någon av de parter som deltagit inte följer sin del av de åtaganden som gjorts. Ett sådant avsteg skulle kunna vara att lands- tingen inte uppfyller sitt åtagande att tillse att samtliga de patienter som identifierats får tillgång till behandling eller att företaget bris- Överväganden och förslag om särläkemedel ter i att tillhandahålla den volym som överenskommits. Det krävs också att andra delar av överenskommelsen som ligger till grund för beslutet såsom prisöversyn och uppföljningsstudier kommer till stånd. Brister förutsättningarna här får TLV ompröva beslutet. Trots allt finns det omständigheter som talar för att parterna kommer att uppfylla sina åtaganden. Om landstingen tvekar att påta sig ansvaret för behandlingen i enlighet med villkoren, finns det risk för att läkemedlet kommer till användning ändå i de fall där behovet framstår som särskilt ömmande. Då står landstingen med kostnaden men utan eventuella rabatter eller återbäringar eftersom avtalet brutits. Vidare bortfaller därmed möjligheterna att skapa jämlik vård över landet. Om företaget inte följer villkoren eller nekar till att fullgöra motprestationer och andra villkor kan det få till följd att användningen av läkemedlet begränsas eller helt upp- hör. Det kan också påverka företagens trovärdighet i andra ansökningsärenden. Utredningen föreslår att den nya överläggnings- och förhand- lingsordningen för hantering av läkemedel som är avsedda för mycket små patientgrupper med synnerligen svåra sjukdoms- tillstånd regleras i lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. i de fall det rör sig om läkemedel som inte uteslutande ska användas i den slutna vården. TLV ska enligt förslaget fastställa ett inköpspris och ett försäljningspris för vissa läkemedel efter särskilda över- läggningar med landsting och den som marknadsför läkemedlet. Vilka läkemedel det kan bli frågan om kan preciseras i förordning. Enligt utredningens uppfattning bör regeringen fastställa de kriterier som bör vara uppfyllda för att den föreslagna nya ordningen för värdering av dessa läkemedel ska kunna tillämpas och ange dessa i förordningen (2002:687) om läkemedelsförmåner. Kriterierna för vilka läkemedel som omfattas ska vara objektiva och kontrollerbara. Utredningen föreslår en ny 11 a § i lagen (2002:160) om läkemedelförmåner m.m. och ett bemyndigande för regeringen att meddela föreskrifter om vilka läkemedel som omfattas av 11 a §. Överväganden och förslag om särläkemedel De överläggningar som beskrivs här är av ett annat slag än de överläggningar som gäller för prövning av ansök- ningsärenden. Den nu föreslagna överläggnings- och förhandlings- ordningen innebär vidare möjligheter än de trepartsöverläggningar som genomförs med stöd av 9 §. Under utredningens arbete har det framkommit synpunkter på att andra läkemedel kan behöva omfattas av den ordning som avses i 11 a §. Huruvida bestämmelsen ska kunna användas även i andra sammanhang får regeringen ta ställning till. Det bör av bestämmelser i förordningen framgå att det i första hand måste föreligga hinder mot att med stöd av 15 § lagen om läkemedelsförmåner m.m. subventionera läkemedlet på grund av för hög läkemedelskostnad och att den höga kostnaden i sin tur är en konsekvens av att patienterna är få. Därutöver bör det i förord- ningen uppställas krav på att det rör sig om ett sjukdomstillstånd med mycket hög svårighetsgrad, begränsningar vad gäller den aktuella patientgruppens storlek, att det föreligger brist på alternativ läkemedelsbehandling med väsentlig effekt på det aktuella till- ståndet samt att det aktuella läkemedlet med stor sannolikhet har en väsentlig effekt. I förordningen (2007:1206) med instruktion för Tandvårds-och läkemedelsförmånsverket finns bestämmelser om vilka ärenden som avgörs av . De ärenden om läkemedelsförmåner som inte ska prövas och avgöras av nämnden prövas och avgörs av myndighetschefen. De ärenden som blir aktuella som resultat av den nya över- läggnings- och förhandlingsordningen företer stora likheter med de ärenden som nämnden normalt beslutar om. Starka skäl talar därför för att nämnden bör fatta beslut även i dessa ärenden. Utredningen bedömer att instruktionen lämnar utrymme för det. Någon ändring behövs därför inte. Nämnden kan när den sammanträder även adjungera en eller flera experter med särskild sakkunskap utan rätt att delta i beslutet men med rätt att yttra sig. Det lämnar utrymme för möjlighet att knyta relevant sakkunskap till nämnden i just dessa ärenden. När det gäller formerna för handläggningen ligger det närmast till hands att TLV får bemyndigande att i föreskrifter utforma de närmare detaljerna för dessa. TLV bör också utveckla praxis för Överväganden och förslag om särläkemedel värdering och bedömning av de läkemedel som blir föremål för prövning enligt den nya ordningen. Myndighetens beslut får enligt förslaget förenas med andra sär- skilda villkor. Exempel på villkor som kan bli aktuella är uppfölj- ningsvillkor av olika slag, tidsbegränsningar, återbetalning på grund av bristande effekt, omförhandlingstidpunkter för prissättning, volymbegränsningar m.m. Eftersom förhållandena för ett läke- medel kan se helt annorlunda ut än för ett annat är det av vikt att det finns en frihet för de parter som är berörda att kunna anpassa villkoren efter förhållandena i det enskilda fallet.