sou · H2B387 · 2014-12-19 00:00:00 — Denna kommitté ersatte EU-arbetsgruppen för sällsynta sjukdomar som inrättades 2004. Orphanet är en databas på europeisk nivå som innehåller doku- mentation och information om sällsynta sjukdomar och särläke- medel. Databasen startades av det franska hälsodepar- tementet, men har delvis fått finansiering av EU och databasen har översatts till fem språk. Även Orphanet omnämns i rådsrekommendationerna. 9.16Socialstyrelsens uppdrag att inrätta en nationell funktion för sällsynta diagnoser redovisade i en rapport en översyn av organisationen av informations- och hälso- och sjukvårdsresurserna för personer med ovanliga diagnoser och deras anhöriga baserad på intervjuer med personer eller organisationer som arbetar med, har kunskap om och spelar en roll inom området ovanliga diagnoser. Den bild som framträder av hur det ser ut och fungerar är att det skiljer sig åt beroende på vilken diagnos eller diagnosgrupp man talar om. Vidare uppges det även råda kunskapsbrist inom hälso- och sjukvården i stort, men även inom övriga samhällsinstanser som berörs av området ovanliga diagnoser. Man framhåller även de Särläkemedel – bakgrund och nuläge problem som ett decentraliserat system för finansiering av hälso- och sjukvården kan medföra när det gäller mycket dyra utredningar och behandlingar. konstaterar att det är svårt att ge en entydig bild av hur organisationen av informations- och hälso- och sjukvårds- resurser för personer med ovanliga diagnoser och deras anhöriga fungerar. De ovanliga diagnoserna är många och behov och till- gängliga resurser skiftar till stor del. Dock bedömer att det framträder ett antal centrala förbättringsområden där insatser bör göras. föreslår i rapporten att man i ett första steg ingående bör kartlägga de olika ovanliga diagnoserna eller diagnos- grupperna och de specifika behov som finns, samt tillgänglighet till kunskap, information och hälso- och sjukvård för dessa. Vidare bör man gå vidare med de förbättringsområden som lyfts fram i utred- ningen. att se över möjligheterna att vidare utreda en central finansie- ringsmodell för de ovanliga diagnoser som innebär mycket dyra utredningar och behandlingar att se över möjligheterna att göra insatser för att öka samord- ningen av vårdprogram och riktlinjer för ovanliga diagnoser inom hälso- och sjukvården att se över möjligheterna att göra insatser för att öka kunskapen om ovanliga diagnoser hos övriga berörda samhällsinstanser att se över möjligheterna att organisera samordning och koordi- nering av frågor rörande ovanliga diagnoser så väl inom hälso- och sjukvården som inom vardagslivet på central och lokal nivå har på uppdrag av regeringen upprättat en nationell funktion för sällsynta diagnoser (Nationella Funktionen Sällsynta diagnoser, NFSD) samt utvärderat funktionens inledande arbete. Den nationella funktionen uppgift är att ansvara för samordning, koordinering och informationsspridning inom området sällsynta sjukdomar. Efter upphandling fick uppdraget. Avtalet var efter en inledning . Den nationella funktionen har upphandlats på nytt och har Särläkemedel – bakgrund och nuläge vunnit upphandlingen och får fortsätta arbetet under från . har också lämnat underlag och förslag till en nationell strategi för sällsynta sjukdomar. har utformat strategin i enlighet med rekommendationer från Europeiska unionens råd om en satsning på sällsynta sjukdomar med hjälp av tidigare sammanställd kunskap på området och en större krets personer som har god erfarenhet inom området sällsynta sjukdomar. har utarbetat dessa rekommendationer till medlemsstaterna för att underlätta definitionen, genomförandet och övervakningen av nationella handlingsplaner eller strategier. Rekommendationerna har sedan anpassats efter svenska förutsättningar. Det övergripande syftet med upprättandet av en strategi på området är att säkerställa att personer med en sällsynt diagnos får tillgång till de befintliga samhällsresurser som är nödvändiga för en god hälsa. Målen för strategin är att patienter med sällsynt sjukdom ska ha tillgång till vård och omsorg av hög kvalitet, personer med en sällsynt sjukdom ska bemötas utifrån den unika situation som sjukdomen medför, vården, omsorgen och andra insatser samordnas utifrån individens behov, och personer med sällsynt sjukdom ska ha en upprättad individuell vård- och omsorgsplan. Det pågår en intensiv kunskapsutveckling inom hälso- och sjukvården med introduktion av nya teknologier och metoder för diagnostik och behandling. Det är en utveckling som öppnar för nya behandlingsmöjligheter och kan kräva stora investeringar. Detta ställer allt högre krav på samverkan mellan olika aktörer. Patienterna ställer ökade krav på att behandlas där resultaten är de bästa. Flera presenterade rapporter såsom Vårdanalys rapport med patienten i centrum och Kommuner och Landstings rapport cancervård – för patientens bästa uttrycker behov av att stärka Särläkemedel – bakgrund och nuläge patientinflytandet i vården. En ny patientlag träder också i kraft (2013/14:106). De viktigaste faktorerna för patienter är vårdkvalitet, kon- tinuitet i vårdkontakten och en väl fungerande vårdkedja. Det geo- grafiska avståndet till vårdgivaren lyfts i detta sammanhang fram som något som är av underordnad betydelse. har ett decentraliserat hälso- och sjukvårdssystem vilket medför stora utmaningar för landets landsting, bl.a. när det gäller att bära och utveckla spetskompetens samt ta emot och omsätta ny kunskap som gamla metoder utmönstras. Den högspecialiserade vården utgör en mindre del av det totala vårdutbudet, men fyller en viktig del i vårdkedjan (se avsnitt 9.18). Trots sin begränsade omfattning utgör den högspecialiserade sjuk- vården en central del av hälso- och sjukvården och har nära kopp- ling till forskning och utveckling, vilket gör den till en av de verk- samheter som stöder och ger förutsättningar för god vård inom övriga delar av hälso- och sjukvården. En särskild utredare har fått i uppdrag att se över hur den högspecialiserade vården kan utvecklas genom en ökad koncentration i syfte att få förbättrade vårdresultat och därigenom en mer jämlik vård samt för att erhålla ett mer effektivt utnyttjande av hälso- och sjukvårdens resurser. Uppdraget ska redovisas (dir 2014:56). 9.17Vården av patienter med sällsynta sjukdomar i har tagit fram nationella riktlinjer inom flera områden. De nationella riktlinjerna är ett stöd för dem som fattar beslut om hur resurserna ska fördelas inom hälso- och sjukvården. Målet med riktlinjerna är att bidra till att patienter får en god vård. De är inte bindande uttalanden om lämpliga behandlingsåtgärder eller rådgivning till patienter i enskilda fall. Det är alltid behand- lande läkare som har ansvaret för att i det enskilda fallet, baserat på vetenskap och beprövad erfarenhet, göra en bedömning av den individuella patientens behov så att denne får adekvat behandling. Landsting eller regioner, sjukhus och specialistföreningar tar också fram vårdprogram eller riktlinjer. I vissa fall har man sär- skilda processer för inom vilka områden vårdprogrammen eller Särläkemedel – bakgrund och nuläge riktlinjerna ska tas fram. Varje utgivare svarar själv för kvalitet och aktualitet i sina vårdprogram eller riktlinjer. Även dessa vård- program eller riktlinjer ska ses som vägledning. Det finns flera vårdprogram och vårdriktlinjer inom området sällsynta diagnoser som stöd för vårdpersonalen, men långt ifrån för alla diagnoser. I linje med den satsning som sker inom hela EU och med stöd av de rekommendationer som lämnats arbetar Nationella Funk- tionen Sällsynta diagnoser, NFSD, tillsammans med universitets- sjukhusen, och med att bilda så kallade , , inom sjukvårdsregionerna vid sju universitetssjukhus. finns ett centrum inom , vid , och ett inom , vid . Inom varje CSD finns ett antal expertteam. Expertteamen är specialiserade på och har fokus på en diagnos, en diagnosgrupp eller på diagnostik av oklara syndrom och har i uppgift att arbeta för att underlätta för personer med sällsynta diagnoser och deras när- stående. Ett team har i uppgift att arbeta för att underlätta för per- soner som har en viss sällsynt diagnos och för deras närstående, framför allt i sådana avseenden som betingas av sällsyntheten. Teamet arbetar utifrån fyra målområden, däribland ett medicinskt och ett för utvärdering. För att få kalla sig för expertteam inom ett CSD måste teamet också uppfylla vissa kriterier inom områdena organisation, samverkan, dokumentation, uppföljning samt information och kommunikation. Målet för CSD är att skapa förutsättningar för förbättrad livs- situation för barn, ungdomar och vuxna med sällsynta diagnoser. Det handlar om samordning av både medicinska och sociala insatser. Stödet kan innebära hjälp att finna information om sjuk- domen och dess behandling, att koordinera insatser från andra vårdgivare, skapa kontaktmöjligheter med andra med samma till- stånd och på olika sätt stärka förmågan och förutsättningarna för den enskilde att hantera kontakten med till exempel skola, försäk- ringskassa, barnavårdscentral och sjukvård på hemorten, genom utbildning. Såväl brukare som samhällsaktörer ska kunna få stöd med information och samordning vid CSD. Särläkemedel – bakgrund och nuläge Formerna för hur den högspecialiserade vården har planerats och tillhandahållits har varierat . Central planering och styrning har i perioder ersatts av lokalt självstyre. inrättade den dåvarande regeringen ett projekt på i syfte att analysera förutsättningarna, utmaning- arna och framgångsfaktorerna för att utveckla den högspeciali- serade sjukvården och den kliniska forskningen. Arbetet utmyn- nade i propositionen Nationell samordning av rikssjukvården (prop. 2005/06:73), i vilken regeringen föreslog inrättandet av en rikssjukvårdsnämnd samt preciserade rikssjukvårdens syfte och innehåll. Med rikssjukvård avses hälso- och sjukvård som bedrivs av ett landsting och som samordnas med landet som upptagnings- område. ansvarar för denna planering. Arbetet med rikssjukvården syftar till att koncentrera vissa typer av högspecialiserad sjukvård till ett fåtal kliniker för att ge en högre vårdkvalitet och ett bättre resursutnyttjande. Arbetet bedrivs genom . Under de år som nämnden har funnits har 19 områden utretts eller är under utredning. Av dessa har 12 definierats som rikssjukvård och avser främst kirurgiska ingrepp. gjorde 2012 en intern översyn av gällande arbetsprocesser och arbetsformer för rikssjukvården. Några av slut- satserna i rapporten var att nomineringen och prioriteringen av områden som är lämpliga för rikssjukvårdsutredning ska vara öppen för andra än ledamöterna i samt huvudmännen, t.ex. patientföreträdare och specialistföreningar. Vägledande för prioriteringen är angelägenhetsgraden utifrån möj- ligheten till kvalitetsförbättringar, ökad patientnytta och effekt- ivare resursutnyttjande. Vidare lyfte man fram behovet av att fördjupat diskutera och beskriva patientperspektiven i rikssjuk- vården, utveckla uppföljningen av vårdkedjan samt kostnader och ersättningsmodeller vid rikssjukvård. Särläkemedel – bakgrund och nuläge Parallellt med rikssjukvården pågår ett nivåstruktureringsarbete inom ramen för den nationella cancerstrategin inom hälso- och sjukvården. Arbetet har sin utgångspunkt i den intensiva kun- skapsutveckling som skett under samt i patienternas ökade krav på att behandlas där resultaten är de bästa. tyder uppföljningar på att resultaten varierar i landet för pati- enter med sällsynt cancer och för patienter som har behov av kom- plexa vårdinsatser. I regeringens uppdrag till de etablerade sex regionala cancercentren (RCC) ingår att de ska medverka till en optimal nivåstrukturering inom sin sjukvårdsregion. Arbetet ska rap- porteras . ska RCC bidra till det arbete som SKL bedriver inom ramen för en överenskommelse med regeringen om nivåstrukturering på nationell nivå för sällsynta eller särskilt svårbemästrade cancersjukdomar. presenterade SKL en rapport som belyser hur nationell samverkan mellan sjukvårdshuvudmännen bör utvecklas så att en koncentration av vårdåtgärderna leder till ökad vårdkvali- tet samt stärker förutsättningarna för klinisk forskning. Förslaget omfattar enbart sådana cancersjukdomar eller åtgärder som bör koncentreras till färre än sex platser i landet för att de har låg volym, kräver omfattande kunskap och kompetens och/eller kräver avancerad utrustning. RCC:s nationella samverkansgrupp föreslås ta ansvar för processen och att bereda förslag om nationell nivå- strukturering av en given vårdinsats. Beredningsprocessen ska vara transparent och inkludera en löpande information till huvudmän- nen. Tre pilotförsök har påbörjats. En försöksperiod föreslås då arbetssättet prövas vid fler cancerdiagnoser. 9.20Arbetet med sällsynta sjukdomar inom och EU Syftet med det nordiska samarbetet på detta område är att minska ojämlikhet i hälsa samt att sprida information och kunskap om hälsa. Därutöver deltar de nordiska länderna aktivt i det europeiska samarbetet kring hälsofrågor och samarbetar också med andra Särläkemedel – bakgrund och nuläge TLV ingår även i ett samarbete där subventionsmyndigheterna i de nordiska länderna träffas cirka för att utbyta erfarenheter och lära av varandra. Inom ramen för det nordiska samarbetet inom social- och hälsoområdet fick landshövding ansvar för att ta fram en rapport om förstärkt nordiskt samarbete om hälso- och sjuk- vård. Förslagen skulle kunna genomföras inom 5–. Rapporten Det framtida nordiska hälsosamarbetet10 lämnades . Bland de 14 konkreta förslag som redovisas i rapporten återfinns av intresse för denna utrednings arbete med särläkemedel ett förslag om att etablera ett nordiskt nätverk kring sällsynta diagnoser, ett annat om att etablera en nordisk beredningsgrupp för samarbete om högspecialiserad behandling inom hälso- och sjuk- vården, ett tredje om inrättandet av ett nordiskt virtuellt center för registerbaserad forskning samt ett fjärde om ökat informations- utbyte om inköpsavtal och om användningen av nya läkemedel. Enligt rapporten utmanas de nordiska länderna, liksom alla andra länder, av att nya – och ofta mycket dyra – läkemedel introduceras på marknaden, något som ofta är till stor nytta för patienterna, men som sätter press på ländernas hälso- och sjukvårdsutgifter. innebär den geografiska närheten och språkgemenskapen att skillnader i ländernas tillämpning av nya läkemedel lätt omtalas i de olika nationella medierna, vilket kan pressa hälsovårdsmyndigheterna att följa grannländernas beslut. De nordiska ländernas befolkningar är relativt små och därför är det en utmaning att få ett tillräckligt stort befolkningsunderlag för att utveckla och upprätthålla expertisen vad gäller insatser för människor med sällsynta diagnoser. De nordiska länderna har sammanlagt dock cirka 26 miljoner invånare och ländernas gemen- samma drag gör att ett nordiskt samarbete känns självklart, något som ska stärka det enskilda landets kunskapsmiljöer om och insats för människor med sällsynta diagnoser. De nordiska länderna har inlett olika samarbeten om sällsynta diagnoser, till exempel samarbetet om informations- utbyte via Rare Link. Rare Link är en nordisk länksamling för ovanliga diagnoser med syftet att vara en informationskälla för både personer med ovanliga diagnoser och professionella. 10 : Nordisk Ministerråd, 2014. Särläkemedel – bakgrund och nuläge är en nordisk databas för sällsynta sjukdomar som finansieras via . Dessa samarbeten ska utvecklas, men det är även viktigt att stärka de pågående och nya gemensamma nordiska insatserna och att samordna dem bättre. anser att länderna därför bör upprätta ett nordiskt nät- verk för ett framåtriktat samarbete på området för sällsynta diagnoser som kan säkra den kontinuitet som behövs i arbetet. På så sätt får det nordiska samarbetet inom området en större effekt för de relevanta ämnesmiljöerna och myndigheterna i länderna – och slutligen även för invånarna. Utöver vad som beskrivits i avsnitt 9.15 bedrivs arbete på EU- nivå inom ramen för genomförandet av patientrörlighetsdirektivet (2011/24/EU) och etableringen av europeiska referensnätverk. Som ett resultat av ordförandeskap i EU ledde Läke- medelsverket ett projekt för att förbättra kunskaps- spridningen kring läkemedels effekter i klinisk vardag inom EU. Detta projekt har sin grund i konferensen – Common Opportunities and Challenges for Europe som , tillsammans med TLV och , genomförde under det svenska EU-ordförande- skapet . Det innebar att skulle stödja några kliniska nätverk inom EU som framgångsrikt arbetar inom området klinisk effekt. Flertalet var inriktade på behandling av sällsynta tillstånd. Avsikten var att förbättra insamling och spridning av data om läkemedels effekt och säkerhet i klinisk vardag till nytta för pati- enter, sjukvård, myndigheter, akademi och företag. Arbetet med området sällsynta diagnoser pågår inom EU:s medlemsländer. Arbetet följs upp av EUROPLAN som syftar till att underlätta genomförandet och övervaka de nationella sats- ningarna på en europeisk nivå. Inom området sällsynta diagnoser verkar också EURORDIS som är en icke statlig allians av patientorganisationer och enskilda som verkar inom området sällsynta diagnoser. EURORDIS arbetar för att förbättra livskvaliteten för personer med sällsynta diagnoser i . EUCERD (on Rare Diseases) bistår Europeiska kommissionen med utarbetande och Särläkemedel – bakgrund och nuläge genomförande av satsningarna inom området sällsynta diagnoser. Man har bland annat utarbetat rekommendationer om kvalitets- kriterier för utformningen av expertcenter inom medlemsländerna. inledde en process som var avsedd att pågå i syfte att skapa förutsättningar för ett gemensamt ansvar på läkemedelsområdet. Kommissionen bildade då plattformen Access to medicines in Europe. Avsikten var att utreda en rad initiativ för att förenkla tillgången till innovativa läkemedelsbehandlingar. TLV var representerat i styrgruppen samt i tre av fem arbetsgrupper, varav ett syftade till att identifiera mekanismer för samordnad tillgång till särläkemedel (Mechanism of coordinated access to Orphan medicinal Products). Resultatet presenterades i form av förslag till åtgärder för Europeiska Rådet 2013. I det följande ger utredningen en överblick av sex länders hantering av och strategi för prissättning, finansiering och subvention av sär- läkemedel (, , , , och ). I , och tillämpas EU:s definition av särläkemedel. I används dessutom en snävare definition (ultra- orphans) för läkemedel avsedda för särskilt ovanliga sjukdomar. Dessa ultra-orphans har tidigare bedömts av en nationell expert- grupp och finansierats via nationella medel i stället för sedvanlig finansiering via sjukvårdsregionernas budgetar. övertog detta uppdrag från och kommer tillämpa en interimsprocess som beskrivs närmare nedan. I finns ingen vedertagen definition av särläkemedel. På federal nivå används ingen särskild bedömningsmodell för särläke- medel. I provinsen används dock en särskild utvärderingsprocess för läkemedel för behandling av särskilt ovan- liga sjukdomar. Övriga undersökta länder tillämpar inte någon sär- skild modell för ställningstagande till subvention eller finansiering av särläkemedel, men särskilda finansieringslösningar förekommer för särskilt dyra läkemedel. Särläkemedel – bakgrund och nuläge I flera av de undersökta länderna står den slutna vården, via sjukhusens budget, för behandlingskostnaden för särläkemedel. Vissa andra länder finansierar användningen av särläkemedel i öppenvården via nationell eller regional socialförsäkring. I finansieras samtliga nödvändiga läkemedel för slutenvårdsbruk av det offentliga medan subvention inom öppenvården beslutas inom varje provins/territorium och dessa har definierat olika kriterier för vilka patienter som kan omfattas av subvention. I och krävs särskilt tillstånd för förskriv- ning av särskilt dyra läkemedel, däribland särläkemedel. Tillgängligheten till särläkemedel uppges vara relativt god i de undersökta länderna. I finns ett flertal stödåtgärder och regelverk för att främja en god tillgång på särläkemedel. En systematisk beskrivning av de senaste aktiviteterna kring sällsynta sjukdomar i olika europeiska stater återfinns i en rapport från EUCERD (on Rare Diseases).11 Några specifika skillnader ses vad gäller subvention av specifika särläkemedel: Kuvan (sapropterin dihydroklorid) omfattas av sub- vention i medan finansierar behandling via sjukhusens budget. VPRIV (velaglucerase alfa) omfattas av sub- vention i medan och finansierar behandling via sjukhusbudget. Soliris (eculizumab) omfattas av subvention i , medan finansierar behandling via sjukhusen. I är finansiering av Soliris under utred- ning. Nedan beskrivs respektive land närmare. I följer man EU:s definition av särläkemedel men har utöver denna term även definierat en subgrupp kallad ultra- orphans; läkemedel mot extremt ovanliga sjukdomar med en pre- valens på maximalt 1 patient per 50 000 individer inom landet. 11 2014 Report on the Art of Rare Disease Activities in Europe: Part V – Activities in EU Member States and other European countries in the field of rare diseases. Särläkemedel – bakgrund och nuläge Fram till kunde () remittera ultra-orphans för granskning av for (), en separat kommitté inom (). AGNSS bedömde ultra-orphans behandlingseffekt och expertgruppens bedömning utgjorde rekom- mendation till politiker som tog beslut om huruvida dessa läke- medel skulle vara tillgängliga för patienter inom NHS och huruvida de skulle finansieras på nationell nivå (i stället för sedvanlig regional finansiering inom ramen för Primary Care Trusts budget). upphörde AGNSS uppdrag att bedöma ultra- orphans och har övertagit ansvaret i enlighet med Health and Social Care Act 2012. Från ska bedöma dyra läkemedel för ovanliga sjukdomar och lämna rekom- mendationer till gällande vilka läke- medel som ska finansieras av nationella medel. Under en över- gångsperiod kommer en interimsmetod tillämpas vid läkemedels- bedömningar, och planeras utveckling av en ny bedöm- ningsmodell. interimsprocess kommer ta hänsyn till information och evidens från olika intressenter. Utvärdering kom- mer ske av the , ett oberoende råd med experter från NHS, patient- och vårdgivarorganisationer, relevanta akademiska discipliner samt läkemedelsindustrin. Utvärderingsprocessen bygger på det arbete som AGNSS tidigare genomfört. ska efter bedömning av samtliga nedanstående kriterier nå ett konsen- susbeslut kring eventuell rekommendation för nationell finansi- ering: Behandlingens effekt och påverkan Kostnad för NHS och omsorgen Bedömning av valuta för pengarna Behandlingens påverkan utöver direkta hälsofördelar Möjligheter att erbjuda behandling Särläkemedel – bakgrund och nuläge Rådet lämnar sin rekommendation kring nationell finansiering för behandling, baserat på en viss indikation, till som lämnar den slutgiltiga rekommendationen till NHS. Politiker kommer fortsatt ha mandat att besluta om vilka läkemedel som ska erhålla subvention och fattar beslut om sub- ventionens storlek och vilka center som ska få erbjuda behandling. Ytterligare information finns i Prioriteringscentrums rapport i bilaga 7 till detta betänkande. Vid granskning av särläkemedlet Soliris konstaterade AGNSS att det föreligger klinisk evidens för att preparatet ger klinisk effekt. I detta fall önskade dock politiker ytterligare utredning kring pre- paratets pris i förhållande till klinisk effekt innan beslut om finansiering. Ärendet är nu överlämnat till som övertagit AGNSS roll som bedömare. I definieras särläkemedel i enlighet med EU:s defi- nition. Alla särläkemedel som är godkända på den europeiska marknaden finns tillgängliga också i . antog en nationell plan för sällsynta sjukdomar, som bl.a. innefattar finansiering av forskning och utveckling av behandling samt långsiktig tillgång till särläkemedel. I tillämpas internationell referensprissättning för läkemedel. Det finns ingen särskild prismodell för särläkemedel.