sou · H1B387 · 2014-01-01 00:00:00 — Betänkande av Utredningen om nationell samordning av kliniska studier SOU och Ds kan köpas från kundtjänst. För remissutsändningar av SOU och Ds svarar på uppdrag av . Beställningsadress: kundtjänst 106 47 Orderfax: Ordertel: E-post: Internet: Svara på remiss – hur och varför. Statsrådsberedningen (SB PM 2003:2, reviderad ) – En liten broschyr som underlättar arbetet för den som ska svara på remiss. Broschyren är gratis och kan laddas ner eller beställas på Textbearbetning och layout har utförts av , FA/kommittéservice. Regeringen beslutade att tillkalla en särskild utredare med uppdrag att föreslå ett system för nationell samordning, råd- givning och stöd till den kliniska forskningens aktörer. I uppdraget ingick bl.a. att analysera behovet av samordning, utbildning, råd- givning och stöd hos olika aktörer som näringsliv, sjukvårds- huvudmän och forskare i fråga om kliniska studier och utifrån det föreslå hur ett system för nationell samordning, med syfte att förbättra förutsättningarna för att bedriva kliniska studier av hög kvalitet, bör utformas. Director Science Relations vid AstraZeneca och nuva- rande generaldirektören för för miljö, areella näringar och samhällsbyggande (FORMAS), , förordnades att vara särskild utredare. Utredningssekreterare har från varit departements- sekreterare och från forsk- ningschef . Huvudsekreterare har från varit , . Samtliga utredningssekreterare har arbetat deltid i utredningen. har varit ensamutredare och svarar själv för innehållet i betänkandet. har emellertid deltagit i arbetet i sådan utsträckning att det är befogat att använda vi-form i betänkandet. Utredningen överlämnar härmed betänkandet Starka tillsammans (SOU 2013:87). Utredningens uppdrag är därmed slutfört. utredningar och parallella satsningar........................ Begreppet kliniska studier ....................................................... De kliniska studiernas processer ............................................. 2.2.1 Processer med stora skillnader..................................... Nationella och internationella tendenser ............................... 2.3.4 Nationella initiativ i andra länder ................................ Olika intressenters bedömningar............................................ Befintliga regionala stödstrukturer för kliniska studier ........ 2.5.1 Stödfunktioner för kliniska studier ............................. Andra regionala stödfunktioner .................................. Bedömningar och förslag............................................. 3.1.2 Kliniska studier är viktiga för ........................ 3.2.1 En stark miljö för kliniska studier inför 2020- 3.3.1 Ett system för nationell samordning ......................... 3.3.3 Förbättringar i de regulatoriska processerna............. 3.3.4 Förbättrad statistik och uppföljning.......................... Bilaga 1 Kommittédirektiv ............................................................. Förslag till instruktion för samordning av kliniska studier ........................................ Kliniska prövningar, Policyinitiativ och trender, Rapport från Tillväxtanalys, se Resultat från enkäter om Kliniska studier, Rapport från PwC, se Utredningens uppdrag har varit att föreslå ett system för nationell samordning, rådgivning och stöd till den kliniska forskningens aktörer. I direktivet pekar man på betydelsen av kliniska studier av läkemedel, medicintekniska produkter och behandlingsmetoder för . Som en viktig bakgrund lyfts i direktivet fram att det varit en nedgång av antalet läkemedelsprövningar i . I direktivet anges också att regeringen planerar för en långsiktig statlig finansiering av denna samordning, successivt upptrappad till . Uppdraget är en del av en bred satsning för att stärka ställning inom livsvetenskaperna/Life Science och även generellt inom forskning och utveckling. Kliniska studier är viktiga för patienter, vårdsystem, akademi och näringsliv Kliniska studier är en viktig del av den forskning och utveckling som förbättrar möjligheterna att ge god hälso- och sjukvård. , kliniker och företag i har en stark roll i den forskningen och utvecklingen, når nyttan snabbare fram till pati- enterna och vården i , som svensk forskning och företag som verkar i stärks. De kliniska studierna är ett viktigt led i forskningen, där den akademiska och tekniska kunskaps- utvecklingen möter de verkliga patienterna och den kliniska praktiken. Stark position men oroande nedgång har en stark ställning både när det gäller kliniska studier och medicinsk forskning mer generellt. var vår ställning exceptionellt stark i relation till landets storlek. har fortfarande en jämförelsevis stark ställning, men det finns nedåtgående trender. Nedgången är påtaglig när det gäller kliniska prövningar av läkemedel. Liknande nedgångar har skett i flera jämförbara länder, men det finns också länder med en starkare utveckling. När det gäller medicintekniska studier och när det gäller behand- lingsstudier är det statistiska underlaget dåligt, och det är därför svårare att bedöma utvecklingen inom de områdena. Utvecklings- processerna är också annorlunda, liksom de legala förutsätt- ningarna. Exempelvis utvecklas många medicintekniska produkter i nära successivt samarbete mellan tillverkare och kliniker, snarare än genom avgränsade studier på färdiga produkter. Den svenska storhetstiden innan byggde på internationella förutsättningar som inte längre finns: och hade en särställning i världen. Läkemedelsföretagen var nationella och integrerade hela vägen från tidig forskning till mark- nadsföring och försäljning. hade en statlig läkemedelsfinan- siering utan tak som möjliggjorde starka incitament till forskande kliniker och snabb introduktion av nya läkemedel, men medförde en hög kostnadsökningstakt. Vårdens struktur var också annorlunda, med längre vårdtider på sjukhusen och nästan enbart direkt landstingsdriven verksamhet. vill många länder vara i livsvetenskapernas frontlinje. På flera håll i världen bygger man nya stödstrukturer för att stärka sin konkurrenskraft inom området. I de fall där företag väljer var i världen de ska förlägga en studie, är tiden en avgörande faktor. Man vill så snabbt som möjligt kunna hitta precis de patienter/prövningspersoner som behövs, man vill ha en snabb godkännandeprocess och man vill ha ett genomförande utan onödiga fördröjningar. En del av detta fungerar bra i , men det finns flaskhalsar som behöver åtgärdas. För vårdens engagemang är patientnyttan den grundläggande utgångspunkten, men det måste också finnas praktiska förutsätt- ningar och incitament: Det måste vara organisatoriskt och ekono- miskt möjligt att delta. Insatserna måste också ge någon typ av fördel för de medverkande på olika nivåer, t ex genom att tillföra efterfrågad kunskap till den egna verksamheten, ge möjligheter till akademisk meritering och/eller tillgång till intressanta professio- nella nätverk. Här finns det problem , och förbättringar behö- ver utvecklas i samspel mellan vården och industrin. Först när sådana grundläggande förutsättningar säkrats, kan specifika svenska fördelar som vår folkbokföring, våra epidemiolo- giska register och våra kvalitetsregister ge ytterligare konkurrens- fördelar på den internationella prövningsmarknaden. För att bygga en stark svensk miljö för kliniska studier identifierar vi sju särskilt viktiga framgångsfaktorer: Mobilisering av patientengagemanget, så att patienter får och ser nytta av sin medverkan. Tillit och långsiktighet i relationerna mellan vård, akademi och industri, så att man med utgångspunkt från sina olika roller kan arbeta nära tillsammans. Integrering av forskning i det löpande vårdarbetet, så att kli- niska studier fortlöpande stödjer och stimulerar utvecklingen av det vardagliga arbetet. Snabba och effektiva regulatoriska processer, så att både inter- nationella och inhemska forskare ser som ett attraktivt land att förlägga sina studier i. Kompatibla och sökbara system för att hitta patienter, så att även studier som kräver specifika patientunderlag kan hanteras i . Goda utvecklingsmöjligheter för lovande kliniska forskare, så att vi får en god återväxt av forskare med internationell lyskraft. Effektiva former för svenskt, nordiskt och internationellt sam- arbete, så att vi bygger de samarbetsrelationer som behövs. Konkreta förslag inom fyra områden Vi bedömer att det skulle vara angeläget och möjligt att vidta rela- tivt snabba åtgärder inom fyra områden: 1.Etablering av ett nationellt stöd- och samordningssystem, byggt på samarbete mellan sex regionala stödfunktioner och en ny nationell nämndmyndighet. 2.Omgående satsning på några särskilt angelägna utvecklings- områden. 3.Förenklingar i de regulatoriska processerna. 4.Förbättring av statistikinsamlingen inom området. Ett nationellt stöd- och samordningssystem Vi föreslår att en ny nationell nämndmyndighet etableras, med uppgift att skapa och bygga upp samarbetsstrukturer, att skapa framväxt av gemensamma stödfunktioner, att skapa och upprätt- hålla en kontaktpunkt för internationella och nationella aktörer och att främja den samlade utvecklingen inom området. Tillsammans med regionala stödfunktioner i de sex sjukvårds- regionerna skapar den nya myndigheten det nationella stöd- och samordningssystem som behövs. Genom att arbetsuppgifter fördelas i systemet som helhet, och genom att nämndmyndigheten administrativt knyts Vetenskapsrå- det, kan storleken på myndighetens kansli begränsas. Huvuddelen av de statliga resurserna kan på så sätt användas för stöd till de regionala enheterna och till särskilda utvecklingssatsningar. Vi föreslår att man inleder arbete med några utvecklingsinsatser som vi bedömer som strategiskt viktiga. Den ena av dessa uppgifter är att bygga ett system för att effek- tivt och etiskt avvägt kunna finna och tillfråga patienter som skulle vara lämpliga för specifika studier. Den andra uppgiften är att bygga upp en informationsportal till nytta för alla som på olika sätt arbetar med eller berörs av kliniska studier. Förenklingar i de regulatoriska processerna Vi föreslår att ska vidareutveckla sitt stöd, så att allt fler ansökningar kan hanteras . Vi föreslår en översyn av etikprövningsnämnderna, med ambitionen att pröva sammanslagning till en myndighet. Vi föreslår en förenklad hante- ring av strålskyddsfrågorna. Vi föreslår att huvuddelen av de förslag som föreligger till mera enhetlig och uppdaterad reglering av bio- banksfrågorna genomförs. Och vi föreslår att distributionen av prövningsläkemedel ses över, med inriktning på förenkling. Alla dessa förslag ligger lite vid sidan av kärnan i vårt uppdrag, och våra förslag handlar därför huvudsakligen om hur frågorna bör utredas vidare. Vi har gjort en relativt noggrann genomgång av de data som finns, och konstaterat att mycket saknas. Vi föreslår därför att den före- slagna nämnmyndigheten ges i uppdrag att tillsätta en arbetsgrupp med uppgift att föreslå hur statistiken inom området kan förbätt- ras. Det grundläggande syftet är att få fram underlag för analys och strategiskt beslutsfattande. För att nå resultat behöver våra förslag ingå i en större helhet Diskussionen om den kliniska forskningens förutsättningar och utmaningar har pågått och i flera olika sammanhang. Vår utredningstid har därför kunnat vara kort, och våra förslag bygger i hög grad på tankar som utvecklats av andra. Vårt bidrag är förhoppningsvis den konkretisering som behövs för att nu kunna gå från ord till handling. I ett slutord lyfter vi också fram att det krävs bredare åtgärder, utöver de som legat inom vårt uppdrag, om ska bibehålla och stärka sin ställning inom livsvetenskaperna i allmänhet och den kliniska forskningen i synnerhet. De spänningar som funnits mellan olika aktörer behöver ersättas av en stark samarbetsvilja. Tillsammans kan vi bli starka! Utredningens uppdrag har varit att föreslå ett system för nationell samordning, rådgivning och stöd till den kliniska forskningens aktörer. Syftet med ett sådant system är främst att förbättra förut- sättningarna för att bedriva kliniska studier av hög kvalitet. I direktivet1 anges också att regeringen planerar för en långsiktig statlig finansiering av denna samordning, successivt upptrappad till . I direktivet pekar man på betydelsen av kliniska studier av läke- medel, medicintekniska produkter och behandlingsmetoder. Som en viktig bakgrund lyfts fram att det varit en nedgång av antalet läkemedelsprövningar i . Utredaren skulle analysera behovet av samordning, utbildning och rådgivning, föreslå hur samordningen bör genomföras, lämna förslag på hur de anslagna medlen bör prioriteras och föreslå hur en rådgivande grupp kan utses och bör vara sammansatt. Uppdraget kan ses som en del av en bred satsning för att stärka ställning inom livsvetenskaperna/Life Science och även generellt inom forskning och utveckling. Direktivet fastställdes och angav att uppdraget skulle slutredovisas . Sekretariatet med tre deltidsanställda personer var i sin helhet på plats . Sammantaget har detta inneburit att utredningsarbetet bedrivits inom en mycket snäv tids- ram. 1 Dir 2013:64, Bilaga 1. Tack vare att många av frågorna diskuterats tidigare, och tack vare parallellt arbete av andra aktörer, bland annat inom ramen för Kungl. satsning Prövningar för svensk medicin, har det ändå varit möjligt att komma fram till förslag som vi anser motsvarar direktivets uppdrag. Ett brett perspektiv på kliniska studier som direktivets problembild huvudsakligen utgår från utvecklingstendenserna när det gäller kliniska prövningar, gäller uppdraget alla typer av kliniska studier. Under utredningsarbetet har det blivit tydligt att det finns en stor skillnad mellan dessa begrepp. Kliniska prövningar följer ett väl definierat regelverk, och i genomförs nu ungefär 300 sådana studier . För övriga kliniska studier finns ingen motsvarande tydlighet, men för att ge en grov bild av omfattningen kan man peka på att landets etikprövningsnämnder hanterar långt över 5 000 ansök- ningar om att få bedriva en klinisk studie. Vi har försökt se på alla typer av kliniska studier på människor, och därmed inte inkluderat veterinärmedicinen i vårt utredningsar- bete. Vi har utgått från att odontologiska studier ska hantertas på samma sätt som klinisk forskning inom andra specialiteter. Vi har uppmärksammat att flera olika professioner har viktiga roller i arbetet med kliniska studier. Utan att kunna fördjupa oss i den aspekten, har vi också konstaterat att den kommunala vården kan komma att få ökad betydelse inom området. Trots svagheter i det statistiska underlaget har vi kunnat göra vissa bedömningar om de olika förutsättningarna och behoven för olika typer av studier. Vi redovisar också en del bedömningar av inom vilka områden behoven av kliniska studier antagligen kommer att vara störst . Men sammantaget är våra bedömningar och förslag generella och relevanta för många olika typer av kliniska studier. Den begränsade tiden har inneburit att vi i hög grad behövt förlita oss på underlag som tagits fram av andra. Vi har inte haft några förordnade experter eller sakkunniga, men vi har träffat många personer, fört många samtal och fått värdefulla synpunkter från många håll. Vårt arbete har varit helt beroende av dessa kunniga och engagerade inspel och avstämningar. Under arbetets gång har vi uppmärksammat ett antal frågor som ligger lite vid sidan av vårt omedelbara uppdrag, men ändå mycket nära. Vi har därför valt att lägga förslag även på ytterligare några områden. Dessa kompletterande förslag gäller direkta satsningar på några särskilt angelägna uppgifter, förenklingar i de regulatoriska proces- serna och en förbättrad statistik och uppföljning inom området. På dessa områden har vi av praktiska skäl inte kunnat utforma detalje- rade förslag, men vi ger konkreta förslag till hur frågorna bör föras vidare. Vi har också tydligt sett att frågan om kliniska studier ingår i ett stort system, där många olika aktörer har viktiga roller. Vårt uppdrag har varit fokuserat på förutsättningarna för att starta och genomföra studier, men det finns fler faktorer som avgör om en studie kommer till stånd och vilken nytta som uppnås. T ex är det viktigt att klinisk forskning får en mer självskriven plats i det löpande kliniska arbetet, att innovationer bejakas och att forsk- ningsfinansieringen vidareutvecklas. Med respekt för sina olika roller, behöver de olika aktörerna arbeta närmare varandra, för att nå de mål som i de allra flesta avseenden är gemensamma. Med utgångspunkt från detta breddade perspektiv redovisar vi avslutningsvis några övergripande bedömningar och principförslag som bör kunna konkretiseras i andra sammanhang. Vårt betänkande har en enkel struktur, där kapitel 2 redovisar fak- tabakgrunden, kapitel 3 redovisar våra bedömningar och förslag, och kapitel 4 ger en friare bedömning av hur vi ser på utmaningar och åtgärdsbehov inom det bredare området klinisk forskning. Vi hoppas att våra förslag kommer att leda till konkreta åtgär- der, och att våra tankar stimulerar till fortsatt utveckling. 1.2Tidigare utredningar och parallella satsningar Klinisk forskning och kliniska studier har utretts och behandlats ur en rad olika perspektiv och parallellt pågår nu ini- tiativ som har många beröringspunkter med innehållet i denna utredning. Utredningen av den kliniska forskningen I Utredningen av den kliniska forskningens delbetänkande Världs- klass! – Åtgärdsplan för den kliniska forskningen (SOU 2008:07) och slutbetänkande Klinisk forskning – Ett lyft för sjukvården (SOU 2009:43) ingick kliniska studier som del i ett större sam- manhang när den kliniska forskningen i vidare mening utreddes grundligt. Flera förslag från dessa betänkanden har legat till grund för satsningar i de senaste forsknings- och innovationsproposi- tionerna. Delegationen för samverkan inom den kliniska forskningen Alla vinner genom samverkan inom den kliniska forskningen! var namnet på och slutsatsen av den slutrapport som Delegationen för samverkan inom den kliniska forskningen lämnade 2009. Delega- tionen pekade bland annat på behoven av nationell samordning och regional excellens för att nå bästa resultat internationellt och på att klinisk forskning är av central betydelse inte bara för sjukvården utan även för innovationssystemet. presenterade i betänkandet En ny biobank- slag (SOU 2010:81) ett förslag till en ny biobankslag, en lag om samlingar av mänskligt biologiskt material (vävnadsprover), som utgör en omarbetning av den nu gällande lagen (2002:297) om bio- banker i hälso- och sjukvården m.m. (biobankslagen). är oförändrat, den ska reglera hur vävnadsprover, med respekt för den enskilda människans integritet, får samlas in, bevaras och användas för vissa ändamål. Beredning av betänkandet och arbete med en ny biobankslag pågår inom . Satsningen på klinisk behandlingsforskning syftar till att bidra till en förbättrad hälso- och sjukvård. Den är ett stöd på nationell nivå för att kunna utvärdera och utveckla olika metoders och insatsers effekter, så att resultaten kan implementeras i vården. Det handlar om högkvalitativ forskning som är motiverad av hälso- och sjuk- vårdens behov där flera aktörer måste samverka och där forsk- ningsprojekten kräver större resurser än vad någon offentlig finan- siär kan tilldela. Idéer och hypoteser rörande prevention, dia- gnostik och behandling kan behöva testas på större patientun- derlag, och läkemedel eller medicinsk teknik kan behöva utvärde- ras, för att få fram underlag/incitament som kan leda till att gamla metoder fasas ut eller att nya behandlingar införs. Enligt förordningen (2009:975) med instruktion för Veten- skapsrådet ska det vid finnas en kommitté för klinisk behandlingsforskning. Kommittén beslutar om fördelning av sådana medel som har tilldelats för klinisk behandlingsforskning. Kommittén består av tolv ledamöter samt en ordförande. Ordföranden och sex ledamöter utses av regeringen. Sex ledamöter utses av landstingen. Kommittén ska utse en rådgivande grupp. Den rådgivande gruppen bör företräda samhällets intressenter av klinisk behand- lingsforskning såsom forskningsfinansiärer, intresseorganisationer, patientföreningar, näringsliv och myndigheter och bör bestå av personer med ansvar för eller erfarenhet av forskningsfrågor inom sina respektive organisationer. Genom en överenskommelse mellan staten och Kommuner och Landsting ska förutsättning- arna för samarbetet mellan parterna förtydligas. Nationell satsning på kvalitetsregister De svenska kvalitetsregistren gör det möjligt för hälso- och sjuk- vårdens personal att jämföra, utveckla och säkra vårdens kvalitet. De är också viktiga källor för forskning och innovation. gjordens en översyn av de nationella kvalitetsregistren (Över- syn av de nationella kvalitetsregistren: Guldgruvan i hälso- och sjukvården, förslag till gemensam satsning 2011–20152) och 2011 tecknade regeringen och Kommuner och Landsting en överenskommelse om utveckling av de nationella kvalitetsregistren. Överenskommelsen löper –2016 och gäller finan- siering, organisation och åtgärder för att öka användningen av kva- litetsregister i vårdens förbättringsarbete och underlätta registerba- serad forskning. presenterades rapporten läkemedels- strategi? – en förstudie (S2010/6349/FS). Denna beskriver utma- ningar på läkemedelsområdet. Förstudien konstaterade att en nationell läkemedelsstrategi krävs för att gemensamt hantera dessa utmaningar. Med utgångspunkt i förstudien tog regeringen och kommuner och Landsting, tillsammans med en rad aktörer på läkemedelsområdet fram den nationella läkemedelsstra- tegin. Syftet med strategin är att få en nationell kraftsamling kring prioriterade förbättringar inom läkemedelsområdet. Strategin innefattar ett trettiotal planerade aktiviteter inom olika insatsom- råden och spänner i stort sett över läkemedlens hela värdekedja; från forskning och innovation till uppföljning av effekter i klinisk vardag. Regeringen beslutade att ge en särskild utredare i uppdrag att utreda förutsättningarna för registerbaserad forskning (U2013:01). Utredaren ska, under förutsättning att förslagen kan tillgodose den enskilda individens integritetsskydd, lämna förslag i 2 /content/1/c6/14/90/77/3637a603.pdf syfte att registeransvariga myndigheter i större omfattning ska kunna lämna ut uppgifter för forskningsändamål, att sambearbet- ning av registeruppgifter för forskningsändamål ska underlättas och att göra det möjligt att samla in personuppgifter för särskilda och uttryckligt angivna forskningsändamål och till longitudinella stu- dier som håller sig inom ramen för sådana ändamål. Utredaren ska även undersöka om det befintliga sekretesskyddet för uppgifter som hanteras inom forskning är tillräckligt för att skydda den enskildes integritet vid forskning. Uppdraget ska redovisas . Förslag till och rådets förordning om kliniska prövningar av humanläkemedel och om upphävande av direktiv /20/EG presenterade ett förslag till ny för- ordning om kliniska prövningar av humanläkemedel. Detta för- handlas i Rådsarbetsgruppen om Läkemedel och Medicinteknik, där den svenska förhandlingsdelegationen leds av . Förordningen syftar bl.a. till att underlätta för läkemedelsutveckling i , framför allt genom att göra det lättare för företag och andra sponsorer att ansöka om att få genomföra kliniska prövningar i flera medlemsstater . Bakgrunden till förslag till EU-förordning om kliniska prövningar av humanläkemedel är att nuvarande direktiv /20/EG om kliniska prövningar kan påstås vara den mest kriti- serade EU-lagstiftningen på läkemedelsområdet. Kritiken kommer från samtliga intressegrupper; patienter, läkemedelsindustrin och forskare. De befintliga bestämmelserna i direktiv /20/EG verkar ha missgynnat kliniska prövningar i , vilket resulterat i ett minskat antal ansökningar om kliniska prövningar, drastiskt ökade administrativa kostnader för dessa samt en kraftigt ökad genom- snittlig frist för att inleda en klinisk prövning.