sou · H1B387 · 2014-01-01 00:00:00 — Enligt tolkning av lagen (2009:366) om handel av läkemedel måste prövningsläkemedel till kliniska läkemedels- prövningar som sker inom sjukhus distribueras via sjukhusapotek (här avses det rättsliga begreppet), medan läkemedel till prövningar som sker i öppenvården måste distribueras via öppenvårdsapotek eller annan part som har svenskt partihandelstillstånd. Vid multi- centerstudier kan nuvarande tolkning av regelverket göra det omöjligt att organisera all läkemedelsdistribution via samma parti- handlare eller apotek. Läkemedelsindustrin har framfört att detta kan innebära en konkurrensnackdel för då det medför mer arbete, mer administration och högre kostnader jämfört med länder där den farmaceutiska kvalitetskontrollen inte behöver ske inom landets gränser Vi gör, med stöd av , bedömningen att regel- verket möjligen skulle kunna tolkas annorlunda för prövningslä- 9 Se avsnitt 3.4.2 kemedel och föreslår därför att regeringen låter genomföra en över- syn av regelverket för distribution av prövningsläkemedel. Man bör i denna översyn särskilt utreda om kap. 5 om sjukhusens läkeme- delsförsörjning i lagen (2009:366) om handel av läkemedel är til- lämpligt för prövningsläkemedel eller om dessa kan undantas denna lag. Översynen bör även omfatta apotekens deltagande i distribu- tionen av prövningsläkemedel, vilket enligt uppfattning är i stort sett oreglerat. Vidare bör man utvärdera på vilket sätt Apotek produktion kan bidra till att stärka möjligheterna för kliniska prövningar. 3.3.4Förbättrad statistik och uppföljning att den föreslagna nämndmyndigheten får i uppdrag att göra en bedömning av den nuvarande statistiken över klinisk forskning. Myndigheten ska samla en arbetsgrupp med företrädare för , Kommuner och Landsting, och Arbetsgruppen ska bedöma behoven av statistik inom områ- det, samt lämna förslag till vad som bör samlas in framöver och hur ansvaret för detta ska fördelas. Arbetet ska bygga vidare på de initiativ som redan finns inom området. En svårighet i vårt utredningsarbete har varit att få en samlad bild av nuläget och utvecklingsriktningen vad avser klinisk forskning, kliniska studier och annat kliniskt utvecklingsarbete inom hälso- och sjukvården. Vi har gjort flera försök, men konstaterat att faktaunderlaget på flera områden inte medger några entydiga slut- satser. Eftersom huvuddelen av den kliniska forskningen sker inom landstingsfinansierad verksamhet, har vi prövat att använda lands- tingens satsningar på forskning och utveckling (FoU) inom hälso- och sjukvård som en indikator. Där samlar , , in data genom enkäter som genomförs . visar att landstingens satsningar var , och i löpande priser ökat . Statens bidrag via de s.k. ALF-medlen stod 2007 för av finansieringen och 2011 för . Men osäkerheterna är stora. De satsningar som görs av de statliga forskningsfinan- siärerna, av EU-fonder samt av privata fonder och stiftelser kan delvis ingå i redovisningen, delvis inte. Enkätmetodiken innebär också betydande osäkerheter t.ex. när det gäller definitioner och avgränsningar. Sammantaget innebär det att inte ens denna påtag- liga ökning medger någon meningsfull slutsats. En bred bild finns också hos etikprövningsnämnderna, som hanterar forskning som avser levande och avlidna personer, biolo- giskt material från människor samt forskning som innebär hante- ring av känsliga personuppgifter. hanterade dessa nämnder sammanlagt cirka 5 60010 ansökningar, och antalet har vuxit år för år, från cirka 3 2005 då regelverket ändrades. Av dessa ansökningar avsåg 2012 endast cirka 300 prövningar som registrerats hos . För dessa cirka 300 finns god statistik, men för de övriga drygt 5 000 finns ingen systematisk redovisning av inriktning och omfattning. Några av nämndernas vetenskapliga sekreterare har hjälpt oss med en grov bedömning. I korthet säger de att behandlingsstudi- erna utgör en stor del av ansökningarna men att den största och mest växande andelen avser studier som inte passar in i någon av kategorierna läkemedel, medicinsk teknik, behandling eller någon kombination av dessa. Som exempel på vad som kan ingå i denna stora grupp av övriga studier, har vi fått veta att det bland annat kan vara explorativa studier där man följer upp hälsa/hälsoproblem hos olika patient- eller befolkningsgrupper, utan att utvärdera något specifikt läkemedel, någon specifik utrustning eller någon särskild behandling. Några beskrev det som hypotesgenererande snarare än hypotesprövande studier. De vetenskapliga sekreterarnas bedöm- ningar indikerar också att det finns en del påtagliga regionala skill- nader, bland annat så att läkemedelsstudierna minskar hos några nämnder och ökar hos andra. För att få en mer distinkt bild av ansökningarnas inriktning skulle det krävas en genomgång av dessa tusentals ansökningar som bara finns på papper. 10 Antalet faktiskt genomförda studier är lägre, eftersom inte alla planerade studier genomförs. Behovet av att skapa en tydligare bild av den forskning som bedrivs av sjukvårdshuvudmännen togs bland annat upp av Utred- ningen av den kliniska forskningen i delbetänkandet Åtgärdsplan för den kliniska forskningen, SOU 2008:7, och även av Delega- tionen för samverkan inom den kliniska forskningen. Delegationen finansierade ett utvecklingsarbete inom kommuner och landsting, SKL, för att ta fram ett särskilt verktyg för s.k. forsk- ningsbokslut. Rapporter om läget i landstingen togs fram , men på grund av flera svagheter, bland annat låg och osäker svars- frekvens, är det inte möjligt att med stöd av dessa rapporter dra några slutsatser om läget och utvecklingen på nationell nivå. Man kommer att se över formerna innan man går vidare. En del av förklaringen till svårigheterna att få fram relevanta data ligger i att det saknas tydliga definitioner. Vi anser att det är viktigt att det fortsatta arbetet med vårdens FoU-frågor kan bygga på ett fastare faktaunderlag. En samlad plan för statistikinsamling behöver skapas. Pågående arbete, bland annat inom satsningen på Öppna jämförelser och den Nationella läkeme- delsstrategin, måste tillvaratas i gruppens arbete. Den inledande uppgiften måste vara att skapa faktaunderlag. I nästa steg är det angeläget att analysera den bild som framträder; Har vi en bra balans mellan olika studier? Får vi fram tillräckligt mycket och tillräckligt bra underlag för praktisk utveckling? Sprids och tillvaratas de rön som görs på ett tillräckligt bra sätt? Behöver incitamentssystemen förbättras för att ge mer av den kunskapsut- veckling vi behöver? Av praktiska skäl föreslår vi en relativt liten arbetsgrupp för statistiköversynen, men arbetet ska utföras i nära kontakt med berörda intressenter. I utredningens direktiv anges att det nationella systemet beräknas få en årlig finansiering över statsbudgeten med samt . Med högst 10 tjänster vid kansliet, administrativ koppling till och en nämnd som sammanträder , bedömer vi att de centrala kostnaderna blir drygt /år. Med en grundfinansiering om /år, inledningsvis lika för alla, knuten till ett regionalt basåtagande i sex regioner, skulle det nationella bidraget till de regionala noderna bli . skulle detta lämna utrymme för drygt /år för särskilda satsningar, externt utlagda och som finansiering till regionala stödfunktioner/noder som åtar sig större uppdrag. beräknas ytterligare /år tillkomma, att använ- das inom de områden som då bedöms mest angelägna. Vårt uppdrag har varit begränsat till att föreslå ett system för nationell samordning, rådgivning och stöd till den kliniska forskningens aktörer. De åtgärder vi föreslår kan genomföras i stort sett och är centrala för att kunna erbjuda samma stöd och service som de länder vi konkurrerar med när det gäller kliniska studier. Men om på allvar ska stärka sin ställning vad avser kli- nisk forskning och kliniska studier krävs mer långtgående åtgärder. kan i många avseenden tjäna som förebild: Efter ett tydligt krismedvetande satsar man på att bygga ett sammanhål- let system för livsvetenskaperna inkluderande akademisk forskning, hälso- och sjukvård, företag, välgörenhetsorganisationer och myn- digheter. I detta ingår skapandet av (2006) som samverkar med och . Centrumbildningar med fokus på translationell forskning har byggts upp. Utan några stora resurstill- skott har man ökat fokus på forskningsfrågorna i vården. Bland annat har man vänt på en del finansieringsmodeller, så att vårdens företrädare definierar forskningsområden och inbjuder forskare att söka pengar kopplade till dessa områden. Dessutom har man vidta- git åtgärder för att förenkla och förbättra patientrekrytering, effektivisera godkännandeprocesser och skapa tillgång till vårdens resurser för företag. innovativa sätt att använda den information som vården samlar in är också mycket intressant. Även i har en rad olika åtgärder vidtagits för att stärka livsvetenskapernas ekosystem. Men dessa behöver koordineras och vidareutvecklas mot bakgrund av den internationella utvecklingen. Förbättringarna och våra styrkeområden behöver också mark- nadsföras, både nationellt och internationellt, så som man gjort i t.ex. och , för att ska vara och ses som ett attraktivt land för kliniska studier på den globala marknaden. Tydliggör den kliniska forskningen i hälso- och sjukvården Att bedriva klinisk forskning eller delta i kliniska studier ger möj- lighet att följa forskningsfronten och få del av nya behandlingar och produkter. Mycket av detta kommer till nytta redan på kort sikt. Men klinisk forskning innebär också en investering i framti- den – där morgondagens patienter förhoppningsvis kan få bättre behandling än dagens och där bidrar till den globala kun- skapsutvecklingen. Enligt hälso- och sjukvårdslagen (paragraf 26 b) ska landstingen och kommunerna medverka vid finansiering, planering och genomförande av kliniskt forskningsarbete på hälso- och sjukvår- dens område. De ska efter behov samverka med varandra och med berörda universitet och högskolor. hanteras detta uppdrag på mycket olika sätt och i mycket olika omfattning i olika delar av landet. Sjukvårdshuvudmännens forskningsuppdrag skulle behöva tydliggöras, ges betydligt högre prioritet och få en tydligare plats i styrningen och ledningen av verksamheterna. Hälso- och sjukvårdens arbete med att höja vårdkvaliteten och öka produktiviteten har i många stycken varit framgångsrikt och kan bidra med värdefulla erfarenheter när det gäller att stärka forskningens roll inom hälso- och sjukvården. Forskning kommer först till stånd om det finns ett tydligt uppdrag, om forskningen ersätts på liknande sätt som andra verksamheter inom hälso- och sjukvården och om forskningens resultat redovisas och följs upp. Ledningarnas ansvar för att bedriva klinisk forskning måste tydlig- göras och ansvar utkrävas på samma sätt som för andra delar av hälso- och sjukvårdsverksamheten. En sammanhängande informationsstruktur i hälso- och sjukvården Journaler, databaser och register har stor och växande betydelse för kunskapsutvecklingen. Vid prospektiva studier är de en nyckel- faktor för att snabbt och säkert kunna hitta och komma i kontakt med lämpliga försökspersoner. Dessutom blir de allt mer betydel- sefulla som en egen datakälla för successivt lärande. Integritetsfrågor och andra etiska aspekter sätter gränser som måste hanteras med stor respekt. Men det finns också rent tekniska begränsningar som ställer till stora och principiellt onödiga problem. Trots många ambitiösa satsningar , bygger vårdens IT-lösningar på lokala och regionala system, som vid behov och efter möjlighet kopplas ihop med varandra. Om ska kunna upprätthålla och stärka sin ställning när det gäller klinisk forskning i allmänhet och kliniska studier i syn- nerhet, behöver vi en mycket mer integrerad informationsstruktur. Vi behöver gemensamt utvecklingsarbete, gemensamma grund- strukturer, och praktiska system som antingen är nationellt enhet- liga eller kompatibla med varandra. Lyft fram den translationella forskningen Den translationella forskningen – där sjukdomsproblem som iden- tifieras i vården blir basen för preklinisk forskning, med syfte att forskningsresultaten sedan ska kunna återföras till vården – ses av många som nyckeln för att stärka ekosystemet för kliniska studier. Flera länder gör också betydande satsningar på translationell forsk- ning, bland annat och . I finns goda förutsättningar att bedriva translationell forskning, och miljöer av högsta internationella kvalitet. Ett uttryck för detta är att AstraZeneca tecknade avtal med om att skapa ett nytt integrerat centrum kring hjärt- och kärlsjukdomar, störningar i ämnesomsättningen och regenerativ medicin. Särskilda investeringar vad avser translationell forskning diskuteras också bland annat i . Vi ser det som angeläget att dessa investeringar blir verklighet. Vi vill också peka på akademins centrala roll inom området, bland annat när det gäller att avsätta resurser och skapa en attraktiv tjänstestruktur. Fortsätt uppbyggnaden av forskningsfinansieringen Den kliniska forskningen har flera olika finansieringskällor – ALF- medel, sjukvårdshuvudmännen, fakultetsanslag och Vetenskapsrå- det. En icke-obetydlig del kommer från olika fonder och stiftelser som Cancerfonden, Hjärt- och Lungfonden m.fl. En annan viktig finansiär av klinisk forskning är och stif- telse som investerar mycket stora belopp i medicinsk forskning. I Forsknings- och innovationspropositionen (prop. 2012/13:30) annonserades en satsning på behandlingsforskning där staten och sjukvårdshuvudmännen planerar att bidra med lika stora belopp. Ambitionen är att successivt nå upp till totalt . De ökade satsningarna är mycket välkomna och en förutsättning för att kunna bygga upp goda forskningsmiljöer och attrahera nya forskare till klinisk och translationell forskning. Enligt vår bedöm- ning är det angeläget att dessa satsningar fortsätter och om möjligt utökas i kommande forsknings- och innovationspropositioner. Patientnytta och säkerhet är grundläggande syften som förenar alla seriösa aktörer. finns det vissa partsförhållanden: För näringslivet är det avgörande att det finns en marknad för dess varor och tjänster. Ur läkemedelsföretagets synpunkt är det viktigt med en tidig introduktion, då den absoluta merparten av utvecklingskostnaden måste tjänas in . Samhället vill ha så stor nytta som möjligt för varje skattekrona. Detta har lett till att man byggt upp ett system i flera lager för att kontrollera introduktionen av nya läkemedel; bedömer säkerhet och effektivitet, Tandvårds- och läkemedelsför- månsverket förhandlar om priset, och på flera håll i vården finns läkemedelskommittéer som ger riktlinjer för den lokala använd- ningen. Detta ger ofta en långdragen process som kan innebära att vissa nya läkemedel når den svenska marknaden betydligt senare än i motsvarande länder, eller inte alls. Frågan är viktig, både för patienternas skull och därför att marknadspotentialen och möjligheten till en tidig introduktion är en av de faktorer som avgör var i världen en läkemedelsprövning ska lokaliseras. Inte minst för uppföljningsstudier är tidig och väl- dokumenterad introduktion en förutsättning för att kunna delta i studien. Företagen söker sig också till länder där vården uppfattas som innovativ och utvecklingsinriktad. Läkemedelsstrategins satsning på ordnat/systematiskt införande av nya läkemedel kan förhoppningsvis innebära en förbättrad balans mellan försiktighet och innovation, men det krävs antagligen fler åtgärder. Inom det medicintekniska området finns det liknande utma- ningar. Det ofta relativt oreglerade samarbetet mellan vård, akademi och industri ska inte göras mer komplicerat, men det behövs tryggare och stabilare samarbetsformer som främjar inno- vativ utveckling. För industrin är det viktigt att få möjlighet att introducera sina produkter i vården och kunna etablera referenser för andra marknader. Koordinera den stödjande infrastrukturen Regeringen och sjukvårdshuvudmännen har tagit initiativ till en rad olika insatser för att höja kvaliteten i hälso- och sjukvården och förbättra förutsättningarna för forskning, utveckling och innovation. Varje insats har varit väl motiverad och de flesta har gett goda effekter. Men eftersom de har initierats och utarbetats och i olika konstellationer, har det samlade resultatet blivit att det finns en mängd likartade enheter både på nationell och regional nivå. Denna uppdelning leder till otydlighet för slutanvändarna i vårdens praktik. De potentiella synergieffekterna tillvarats inte och alltför mycket resurser går till styrning, ledning och administration. Utan att låta det fördröja genomförandet av våra förslag, anser vi därför att man bör överväga att föra samman de centrala funk- tionerna för kvalitetsregister, samordning av kliniska studier, bio- banker etc. till någon form av gemensam organisation. Man bör också överväga att lägga satsningen på behandlingsforskning i denna organisation. Med motsvarande integrerad uppbyggnad på regional nivå skulle få en stark stödjande infrastruktur för klinisk forskning och kliniska studier. I vårt utredningsarbete har det blivit tydligt att det finns många organisationer och enskilda individer som har stor kunskap och ett stort engagemang kring kliniska studier. Lika tydligt har det blivit att det finns åsiktsskillnader och krafter som drar åt olika håll. Del- vis av historiska skäl finns misstro mellan olika aktörer – mellan staten, landstingen och kommunerna, mellan preklinisk- respektive klinisk forskning, mellan olika landsting och regioner samt inte minst mellan hälso- och sjukvården och industrin. Det har funnits en alltför stark tendens att peka på andras tillkortakommanden och vad den andre ska ändra på för att situationen ska bli annorlunda. Detta förhållningssätt duger inte om ska bevara och stärka sin konkurrenskraft vad avser klinisk forskning och kliniska studier. Vad som krävs är utmanande och gemensamma mål där de olika aktörerna med respekt för olika roller och perspektiv arbetar tillsammans. Bara tillsammans blir vi starka! Utredningens uppdrag har varit att föreslå ett stöd- och samord- ningssystem, till nytta för dem som på olika sätt arbetar med eller berörs av kliniska studier. Utöver detta, föreslår vi också ett antal särskilda utvecklingssatsningar, ett antal förenklingar i de regula- toriska processerna samt en översyn av statistikproduktionen inom området. Vi föreslår inga författningsförändringar och inga andra nya regleringar. Konsekvenser för företag och sysselsättning En av uppdragets kärnpunkter har varit att göra mer att- raktivt för företag som arbetar med kliniska studier. Våra förslag har också vuxit fram i nära dialog med företag inom sektorn. Vi är därför helt övertygade att våra förslag kommer att kunna ha en positiv effekt för berörda företag. Om de genomförs, kommer de därmed också att ha en positiv effekt på sysselsättningen i . Eftersom vårt organisationsförslag bygger på en regional struktur, har vi har ingen anledning att tro att de skulle kunna få några negativa konsekvenser för den regionala balansen inom landet. Möjligtvis kan några aktörer uppleva det som betungande att rapportera till den informationsportal vi föreslår. Men detta bör vara löst genom att vi inte föreslår något obligatorium, utan istället kopplar rapporteringen till ett avgiftsfritt administrativt och väg- ledande stöd som erbjuds med hjälp av den statliga finansieringen. Konsekvenser för det kommunala självstyret Genom att den föreslagna strukturen bygger på nära samverkan med sjukvårdshuvudmännen – och även stämts av med dem – kan vi inte se att den skulle vålla några svårigheter för det lokala och regionala självstyret. Snarare kan en ökad satsning på kliniska studier gynna vårdens utveckling. Den komplikation som kan uppstå ligger i att staten skapar flera parallella, och var för sig välmotiverade, organisationsformer för samverkan med hälso- och sjukvården. För slutanvändarna av detta stöd kan strukturen te sig onödigt komplex, och vi förordar därför att den organisation vi föreslår kopplas till andra likartade strukturer. För övrigt bedömer vi inte att våra förslag kommer att få några nämnvärda konsekvenser inom områden än de som direkt beskrivs i förslaget. Nationell samordning av kliniska studier En särskild utredare ska föreslå ett system för nationell samord- ning, rådgivning och stöd till den kliniska forskningens aktörer. Syftet med ett sådant system är främst att förbättra förut- sättningarna för att bedriva kliniska studier av hög kvalitet. analysera behovet av samordning, utbildning, rådgivning och stöd i fråga om kliniska studier hos olika aktörer som näringsliv, sjukvårdshuvudmän och forskare, föreslå hur en kostnadseffektiv samordning bör genomföras inom ramen för ett system för nationell samordning av kliniska studier, lämna förslag på hur de anslagna medlen bör prioriteras inom satsningen, och föreslå hur en rådgivande grupp för nationell samordning av kliniska studier kan utses och hur den bör vara sammansatt. Uppdraget ska redovisas . Behov av nationell samordning av kliniska studier I propositionen Forskning och innovation framhölls bl.a. att klinisk forskning är viktig för utvecklingen av hälso- och sjukvården och för att ska vara attraktivt för näringslivet inom branschen. Kliniska studier av läkemedel, medicintekniska produkter eller behandlingsmetoder har varit en svensk styrka, men har allt färre kliniska studier genomförts (prop. 2012/13:30, bet. 2012/13:UbU3, rskr. 2012/13:151). De klinisktverksamma forskarna har ofta svårt att frigöra tid för forskning. Näringslivet har därför svårt att hitta möjligheter till samarbeten med kliniskt verksamma forskare och därmed svårt att få tillgång till sjukvården och patienter. Inom läkemedelsområdet har antalet kliniska prövningar, trots goda förutsättningar i , haft en nedgång . En anledning är att nationella studier på enstaka sjukhus i allt större utsträckning ersatts av multinationella studier på många sjukhus. Ett annat skäl är den ökade konkurrensen från låglöne- länder, främst i , och . Inom det medicintekniska området har tidigare utmärkt sig med innovationer som t.ex. pacemakern, dialysen, kuvösen och gammakniven. Utveckling av nya medicintekniska produkter kräver nära och kontinuerlig samverkan mellan näringslivet och kliniker och forskare inom den patientnära sjukvården. Eftersom både resurser och incitament för denna samverkan har minskat i , har företagen i ökad utsträckning expanderat sin verksamhet utanför gränser. I delbetänkandet Världsklass! Åtgärdsplan för den kliniska forskningen (SOU 2008:7) konstaterade utredningen att neddrag- ningarna inom sjukvården har medfört svårigheter att integrera forskningsarbetet i den dagliga vården. Både aka- demiska forskare och företrädare för näringslivet pekar på för- sämringarna och menar att det måste skapas utrymme för konti- nuerlig utveckling och utvärdering av nya innovationer inom hälso- och sjukvården. Utredningen föreslog att en samarbetsgrupp för akademisk medicinsk behandlingsforskning borde skapas och utgöra en gemensam kontaktyta och förhandlingspart och vara ett för att bedriva kliniska behandlingsstudier inom olika sjukdomsområden. Med anledning av budgetpropositionen har anvisats för samordning av och stöd för kliniska studier 2012/13:1, bet. 2012/13:UbU1, rskr. 2012/13:113). Medlen ska enligt propositionen användas i nära samråd med sjukvårds- huvudmän, akademi och näringsliv. Vidare bedömde regeringen i forsknings- och innovationspropositionen att åtgärder bör vidtas i nära samverkan med , Verket för innovations- system och sjukvårdshuvudmännen för att skapa ett system för nationell samordning, rådgivning och stöd till den kliniska forsk- ningens aktörer för att förbättra förutsättningarna för kliniska studier. Av propositionen framgår också att medel bör avsättas för att skapa ett sådant samordningssystem och att anslaget bör öka till respektive 2015. beräknas anslagsnivån bli .