prop · H10393 · 2014-03-06 00:00:00 — De utmaningar som hälso- och sjukvården står inför och som redovisas ovan när det gäller hög prisnivå för vissa grupper av läkemedel, utebliven prispress då läkemedel inte är utbytbara m.m. bör kunna hanteras inom ramen för den utvecklade värdebaserade prissättningen som redovisas i avsnitt 6.3. Det kan bl.a. handla om att TLV bör samverka i beslutsprocessen för att kunna inkludera volymåtaganden. Ordnat införande av nya läkemedel och Regeringens bedömning: En sammanhållen nationell introduktions- process för nya innovativa läkemedel är ett viktigt steg för att opti- mera tidig användning av nya, innovativa och kostnadseffektiva läke- medel och undvika oönskade skillnader mellan olika landsting. Utredningens bedömning: Överensstämmer med regeringens bedöm- Remissinstanserna: De flesta remissinstanser ställer sig bakom utred- ningens förslag om behovet att utveckla en nationell introduktionsmodell för nya läkemedel. Däremot råder skilda meningar om enskilda delar i en Kommuner och Landsting (SKL) anser att läke- medelsbehandling ska ses som en insatsfaktor bland andra inom hälso- Ett snabbt införande av nya läkemedel är inget själ- vändamål och bör inte prioriteras före ett ordnat införande. är positiva till den nationella introduktionsprocess för läkemedel som utarbetas inom ramen för den nationella läkemedels- strategin som bör öka förutsättningarna för att patienter tidigare kan få ta del av nya läkemedel. () anser att oavsett prismodell behövs kompletterande mekanismer för att stärka landstingens incitament att implementera TLV:s beslut utan onödiga De remissinstanser som kommenterat utredningens bedömning när det gäller innovation instämmer i huvudsak i ändamål och syfte med statliga Ett stort antal instanser, bl.a. Kommuner och Landsting (SKL), och (TLV) och flera landsting, är dock tveksamma till utformningen av anser att tanken med stimulansmedel kan vara god men menar att förslaget är alltför otydligt och att det därmed är svårbedömt hur dessa medel rent praktiskt skulle kunna främja innovation och utvecklade samarbeten. SKL delar utredarens bedömning om att det finns behov av omfattande förbättring och utveckling inom läkemedelsområdet och att en fond är en tänkbar modell för att ge finansiellt stöd för en sådan utveckling men avstyrker förslaget om att landstingens framförhandlade vinster bör finansiera fonden. läns landsting anser att förslaget är positivt och på landstingsnivå kommer detta att ske via snabbare upptag av nya läkemedel. Flera remissinstanser anser att redan befintliga mekanismer för att premiera forskning och innovation bör utvecklas i första hand. beredning för medicinsk utvärdering (SBU) framhåller att den värde- baserade prissättningen premierar innovationer som leder till produkter av ökat värde för patienter och sjukvård. ekonomiskt stöd utöver detta är inte ändamålsenligt. att när patentskydd används för att skapa och upprätthålla incitament för forskning och utveckling är det nödvändigt att betala ett värdebaserat pris samt implementera nya kostnadseffektiva läkemedel i klinisk praxis för patentskydd och menar att incitament för forskning och utveckling bäst upprätthålls genom denna mekanism. TLV avstyrker förslaget om att myndigheten ska delta i framtagandet av målnivåer för tidig användning av nya terapier. TLV ser flera problem med ett sådant förslag, bl.a. svårigheterna att i förväg avgöra vad som är en lämplig användning av ett specifikt läkemedel i ett specifikt landsting. Skälen för regeringens bedömning Förbättra och samordna sjukvårdens aktiviteter när det gäller nya Forskningen är av avgörande betydelse för utvecklingen av vården. att de tidigaste prövningarna på patient ska kunna ske krävs en avancerad sjukvård med forskande läkare. I senare skeden är det fler faktorer som styr planeringen av prövningarna. Regulatoriska krav, skiftande krav om deltagande från egna populationer och en kombination av tillgängliga resurser i form av kompetens och tid tillsammans med pris bidrar sedan till att avgöra var fas 3-prövningarna sker. Det finns ett komplext samband mellan investeringar i medicinsk grundforskning, riktade innovationspolitiska åtgärder, läkarkårens benägenhet att delta i forskning, deltagande i kliniska prövningar, kompetensnivån inom sjukvården och kvaliteten på de behand- lingar som kan erbjudas patienter inom svensk sjukvård. En modell som gynnar tidigt, ordnat införande av nya läkemedel gynnar såväl industrin och dess aktiviteter inom forskning och utveckling som patienter som tidigt får tillgång till nya värdeskapande läkemedel. detta avseende är det centralt att prismodellen finns i en kontext som gynnar tidigt och ordnat införande. Det är regeringens bedömning att det finns ett behov att förbättra och samordna sjukvårdens aktiviteter rörande nya innovativa och kostnadseffektiva läkemedel. Inom ramen för den nationella introduktionsprocessen för nya läke- medel som är under utarbetande har flera aktiviteter identifierats som, utöver tidig användning, skapar mervärden för läkemedelsföretagen. Utvecklade metoder för uppföljning och fortsatt utveckling av kvalitets- register samt delning av data över uppföljning i klinisk användning är områden där samarbeten mellan sjukvården och företagen kan skapa mervärden för båda. Kvalitetsregistren i vården lyfts i flera sammanhang fram som en för unik tillgång med data som har stort värde för Introduktion och användning av kostsamma läkemedel Studier av användning av läkemedel ger inget entydigt svar på frågan om har tidig användning av nya läkemedel eller om vi är sena i upptaget. Det finns dock länder som använder läkemedel i större omfattning tidigare än i . Regeringen anser att systemet för upptag och uppföljning av såväl nya som äldre läkemedel bör utformas så att sjukvården har möjlighet att agera för en optimal läkemedelsanvändning. I detta sammanhang är metoder för prioritering och prissättning av såväl öppenvårdssom slutenvårdsläkemedel betydelsefulla. Ytterligare ett verktyg för ökad effektivitet i hälso- och sjukvården är systematiska uppföljningar, t.ex. i form av öppna jämförelser. För att kunna ge en så god och modern vård som möjligt till medborgarna bör strävan vara att nya effektiva behandlingar som kan leda till såväl hälsovinster som produktivitetsförbättringar i vården, ska ges till patienter . är användningen av nya läkemedel förenat med större osäkerhet om behandlingens effekter jämfört med äldre behandlingar. Osäkerheten gäller såväl biverkningar och risker som vilken nytta genom förbättrad hälsa ett läkemedel medför vid användning i klinisk vardag. Det är naturligt att säkerhets- och biverkningsprofilen är mindre känd för nya läkemedel än för äldre. Det finns exempel på nya läkemedel som har dragits tillbaka efter att allvarliga biverkningar har upptäckts efter att de har introducerats på marknaden. Beslut om tidig användning av nya läkemedel som inte baseras på en solid hälsoekonomisk utvärdering riskerar att ge upphov till suboptimal resursanvändning. Det är därför av stor vikt att i möjligaste mån tillgodose landstingens behov av tidiga hälsoekonomiska bedömningar som bas för välgrundade beslut om introduktion av nya läkemedel. Regeringens utgångspunkt är att introduktion av nya läkemedel alltid bör ske ordnat och att användningen av nya läkemedel kopplas till systematiska uppföljningar. Ordnat införande för likvärdig tillgång till läkemedelsbehandling Att implementera ny kunskap och ta upp innovation i sjukvården är en process som tar tid, och avsaknad av eller otydliga incitament kan resultera i att nya läkemedel introduceras ostrukturerat och i sämsta fall även regionalt ojämlikt. I dagens system syns stora skillnader mellan landsting avseende hur tidigt nya läkemedel börjar användas. Vissa landsting börjar användning redan då ett läkemedel kommer ut på marknaden medan medianlandstinget börjar användning i anslutning till eller efter den tidpunkt då TLV fattat beslut om subvention inom läkemedelsförmånerna. Skillnader som inte kan förklaras av befolkningsstorlek eller sjukdomsförekomst, syns också mellan landstingen avseende vilka volymer som används av nya läkemedel. En sammanhållen nationell introduktionsprocess för nya innovativa läkemedel, menar regeringen, är ett viktigt steg för att optimera tidig användning av nya, innovativa och kostnadseffektiva läkemedel och att undvika oönskade skillnader mellan olika landsting. Prismodellen och bedömningar av kostnadseffektiviteten är viktiga delar i en sådan process tillsammans med effektiv uppföljning av uppnådda resultat. Förbättringar av uppföljningsprocesser och ökad användning av kvalitetsregister är centralt för styrningen inom sjukvården, men är också av stort värde för läkemedelsföretagen för att öka kunskapen om effekter i klinisk användning. För att processen med ordnat införande ska kunna genomföras krävs utvecklade samarbetsformer mellan sjukvård, myndigheter och läkemedelsindustri, som bör präglas av förutsägbarhet, långsiktig och överskådlig introduktions- och uppföljningsprocess. Inom landstingen pågår arbeten och samarbeten med målsättning att införandet av nya läkemedel ska ske optimalt med beaktande av hälsoekonomi, patientsäkerhet och kravet på jämlik vård. Ett är det landstingsledda s.k. Horizon scanning-projektet, som startade . Målsättningen var att skapa en struktur för tidig information om kommande lanseringar och identifiering av produkter som är av särskilt intresse för landstingen att följa introduktionen av. Tidig information och kunskap kring nya läkemedel kan ge myndigheter och landsting större överblick vilket ökar möjligheten att bedöma kostnadsutvecklingen för läkemedel som det ger utrymme för planering av utvärderings- och uppföljningsaktiviteter. Ovan nämnda aktivitet är av stort värde för att utveckla ett ordnat införande. För att påskynda utvecklingen har regeringen tillsammans med Kommuner och Landsting tecknat en överenskommelse om stöd för punkt 6.1 i den nationella läkemedelsstrategin om att tillskapa en nationell införandemodell för nya läkemedel och vissa medicintekniska produkter. Ett av målen är att ett forum för Horizon Scanning på nationell nivå bildas i syfte att öka samsyn och samverkan. Regeringen har i budgetpropositionen (prop. 2013/14:1, s. 75) föreslagit en förstärkning av arbetet med ordnat införande och strukturerad uppföljning. Regeringen satsar för att stimulera framväxten av nya samarbetsformer kring uppföljning och introduktion av nya kostnadseffektiva läkemedel. Ökad tillgång till kliniska uppföljningsdata En prismodell där ambitionen är att attrahera innovativa kostnadseffektiva läkemedel tidigt har en naturlig koppling till en nationell introduktionsprocess. Ökad kunskap och uppföljningar av tidiga resultat är viktig återkoppling för att avgöra i vilken utsträckning användningen av ett läkemedel är kostnadseffektiv. Uppföljningar av behandlingsresultat i klinisk användning är viktig kunskap för de forskande läkemedelsföretagen. Kvaliteten i användningen och uppföljningen av läkemedel kan förbättras inom flera områden. Detta är ett utvecklingsarbete som sträcker sig och kräver insatser från statliga myndigheter parallellt med implementering och anpassningar av it-system i landstingen. Utvecklingen inom läkemedelsområdet har inneburit att det godkänts många nya läkemedel anpassade för slutenvården. Att kunna följa upp läkemedelsbehandling som har ordinerats till patienter vid vårdavdelningar och mottagningar på sjukhus är en förutsättning för att få en helhetsbild av befolkningens läkemedelsanvändning. 2013/14:93 till individdata för läkemedel ordinerade i slutenvården kommer att skapa möjligheter till mer heltäckande uppföljningsstudier som stärker kunskapen om och erfarenheterna av läkemedelsanvändning och ytterst bidrar till att förbättra för den enskilde patienten att få bästa möjliga och säkra vård och behandling. Tillgång till ordinationsorsak skulle kunna bidra till att höja kvaliteten och förbättra säkerheten vid läkemedelsbehandling. Att kunna koppla ihop ordinationsorsak med läkemedelsförskrivning är också ett viktigt verktyg för att utveckla den värdebaserade prissättningen. Det skulle därmed vara möjligt att bedöma vilket värde den ökade förskrivningen ger samt ge ett bättre underlag för att bedöma att läkemedelsbehandling ges till rätt patientgrupper. Utvidgad utbytbarhet förutsätter också bl.a. att förskrivnings- eller ordinationsorsak anges på förskrivningen, dvs. för de läkemedel som har olika indikationer godkända och där utbyte skulle vara medicinskt försvarbart på en eller flera indikationer men inte för någon av de andra. Regeringens bedömning: Biologiska läkemedel bör prissättas inom ramen för den föreslagna prismodellen. Utredningens bedömning: Överensstämmer med regeringens bedömning. Remissinstanserna: Ett flertal landsting avstyrker utredningens förslag och menar att en fungerande konkurrenssituation är av mycket stor betydelse för att introduktionen av biosimilarer ska kunna frigöra betydande ekonomiska resurser. Att inför kommande introduktioner av biosimilarer inte tydligare säkerställa mekanismer för fungerande konkurrens är olyckligt. delar uppfattningen att det finns förutsättningar att ta hand om biologiska läkemedel inom ramen för föreslagna prismodeller, därmed saknas behov av särskild behandling av sådana läkemedel ur prissättningshänseende. betonar att vidare utredning är önskvärd gällande framtida hantering av biologiska läkemedel. Det är föreningens uppfattning att apoteken kan spela en positiv roll på detta område. Utredningen konstaterar att det inte går att få någon effektiv priskontroll på området biologiska läkemedel med de verktyg som utredningen vill använda. Apoteken bör vara med i diskussionen om hur användningen av biologiska läkemedel blir så enkel och kostnadseffektiv som möjligt. påpekar att biologiska läkemedel är i allmänhet dyra läkemedel och förbundet poängterar apotekens brist på incitament att lagerhålla dyra läkemedel med den ersättningsmodell och de returvillkor som man lever under . Skälen för regeringens bedömning Vad är ett biologiskt läkemedel? Ett biologiskt läkemedel är ett läkemedel vars aktiva substans är till- verkad av eller kommer från en levande organism. har funnits , men antalet godkända biologiska substanser har ökat kraftigt , som ett resultat av att man fick tillgång till rekombinant genteknik (substanser skapade på konstgjord väg) och kunde producera substanserna i cellkultur. Jämfört med konventionella, kemiskt framställda, läkemedel finns det en starkare koppling mellan tillverkningsprocessen av biologiska läkemedel och egenskaperna hos slutprodukten. I takt med att patenten på de biologiska läkemedlen har börjat löpa ut har jämförbara biologiska läkemedel – så kallade biosimilarer – kommit ut på marknaden. En biosimilar är ett läkemedel som liknar ett redan godkänt biologiskt läkemedel (det biologiska referensläkemedlet), men som inte är identiskt. Till skillnad från generiska produkter av kemiskt framställda läkemedel – där den aktiva substansen är identisk med referenspreparatens – betraktas biosimilarer som unika läkemedel och inte som generiska kopior av de ursprungliga biologiska läkemedlen. För kemiskt framställda läkemedel är utvecklingen och framställningen av generiskt ekvivalenta preparat en relativt enkel process. Ett godkännande för ett generikum bygger på kemisk och farmaceutisk dokumentation, som uppvisar att den aktiva substansen i kopian har samma farmaceutiska beredningsform och samma innehåll av aktiv substans som originalpreparatet samt – i de flesta fall – genom lämpliga biotillgänglighetsstudier. För godkännande av biosimilarer krävs ytterligare studier. På grund av den komplicerade tillverkningsmetoden för biologiska läkemedel kan den aktiva substansen skilja sig något mellan det biologiska referensläkemedlet och biosimilaren. För att en produkt ska godkännas ska man visa att biosimilaren och det biologiska referensläkemedlet inte skiljer sig åt i fråga om säkerhet och effekt vid behandling av patienter. Biosimilarer tillverkas enligt samma kvalitetskrav som alla andra läkemedel. Behandling med biologiska läkemedel inleds ofta inom slutenvården. I likhet med utredningen anser regeringen att det ligger inom ramen för sjukvårdshuvudmännens kostnadsansvar att bedriva verksamheten så att sjukvården i den utsträckning medicinska bedömningar medger väljer det mest kostnadseffektiva läkemedlet. Det innebär att då det finns flera behandlingar med snarlik effekt väljs den billigare varianten i första hand och dyrare varianter sätts in på de patienter som inte svarar på behandling med de först prövade läkemedlen. Svag priskonkurrens för biologiska läkemedel I betänkandet redovisas att biologiska läkemedel utgör det snabbast växande segmentet på den globala läkemedelsmarknaden och så förväntas det vara den närmaste framtiden. De biologiska läkemedlen hade en årlig kumulativ tillväxttakt på , medan kemiskt framställda läkemedel endast växte . Prognosen för perioden –2015 är . Dynamiken på marknaden för konventionella, kemiskt framställda, läkemedel gör att inträdet av generiska preparat kan reducera ett läkemedels pris – och ibland mer – av originalläkemedlets pris före patentutgången. Den stora prissänkningen kan förklaras av det generiska utbytessystemet. Apoteken byter till den 2013/14:93 billigaste generiska kopian. Konkurrens från biosimilarer efter patentutgångar för biologiska originalläkemedel förväntas av olika skäl inte sänka priset lika mycket som är fallet med konventionella läkemedel eftersom utvecklings- och tillverkningskostnader är generellt sett högre för biologiska än för icke-biologiska produkter. En ytterligare förklaring till den svaga priskonkurrensen är att en biosimilar inte bedöms utbytbar mot originalet, apoteken byter alltså inte automatiskt till den billigaste biosimilaren. Det finns få biosimilarer på marknaden och endast ett original har konkurrens av flera similarer. I de två fall där det endast finns en similar som konkurrerar med originalet är similarpriset stabilt på en nivå lägre än originalet. I det fall där det finns flera similarer har konkurrensen lett till gradvis lägre pris för similarerna, medan priset på originalet är oförändrat. Kostnaden för biologiska läkemedel är dock så stor att även en procentuellt mer modest prisreduktion än för generika av kemiska läkemedel, kan leda till avsevärda besparingar i absoluta tal. I den av utredningen föreslagna prismodellen skiljer man inte mellan olika typer av läkemedel, vilket innebär att den omfattar även biologiska läkemedel. För läkemedel där referensprissättning inte skapar tillräcklig prispress, t.ex. om officiellt publicerade priser i referensländerna inte speglar det verkliga pris som råder, finns det behov av att komplettera med rabattdiskussioner mellan landstingen och företagen. Regeringen delar utredningens beskrivning av hur konkurrenssituationen ser ut för biologiska läkemedel. Utifrån den svagare konkurrenssituationen som råder inom detta läkemedelssegment menar regeringen att utmaningen kommer att vara att långsiktigt hantera kostnadsutvecklingen för biologiska läkemedel. Ett flertal landsting avstyrker utredningens förslag och menar att en fungerande konkurrenssituation är av mycket stor betydelse för att introduktionen av biosimilarer ska kunna frigöra betydande ekonomiska resurser. Det är regeringens bedömning att det finns risker med att ha olika prismodeller för olika grupper av läkemedel. Bland annat finns det en risk att läkemedelsföretagen anpassar sitt beteende med oönskade effekter som resultat. Ett enhetligt och sammanhållet system ger också förutsättningar för att alla läkemedel och därmed också patientgrupper får en likartad behandling, det blir varken svårare eller lättare för något läkemedel att ingå i läkemedelsförmånerna. Därmed säkerställer samhället också förutsättningar för en jämlik vård. Regeringen hänvisar också, när det gäller priser och kostnader för biologiska läkemedel, till hur regeringen avser att den värdebaserade prissättningen ska utvecklas (se avsnitt 6.3). En del av utmaningarna som finns för den grupp av läkemedel som avses i detta avsnitt kan, menar regeringen, omhändertas genom ett utökat samarbete mellan TLV och landstingen i samband med prisbeslut. Om TLV tillsammans med landstingen kan inkludera volymkomponenten i prisbeslutet kommer förutsättningarna för ökad priskonkurrens inom detta läkemedelssegment att öka med prispress som resultat. Regeringens sammanfattande bedömning är således att det finns förutsättningar för att ta om hand prissättningen av biologiska läkemedel inom ramen för den föreslagna prismodellen och att det inte finns Prop. 2013/14:93 behov av särskild prissättningsmodell för biologiska läkemedel. Förenklad hälsoekonomisk bedömning av läkemedel med en försäljning av mindre kan välja hur omfattande hälsoekonomiska utredningar som myndig- heten bör göra för enskilda produkter enligt gällande rätt. Utredningens förslag: Överensstämmer inte med regeringens bedöm- Utredningen föreslår att det införs ett snabbspår in i läkemedels- förmånerna för produkter vars beräknade årliga långsiktiga försäljning Remissinstanserna: En majoritet av landstingen och Kommuner och Landsting (SKL) delar utredningens förslag om Med den konstruktion som föreslås kan dock kostnaden per patient bli mycket hög vilket innebär att extremt dyra läkemedel för en mycket liten population utan någon som helst hälsoekonomisk analys, kan tas in i förmånen, t.ex. särläkemedel. införandet av ett snabbspår i förmånen i form av en bagatellgräns. positivt med en regelförenkling och därmed en snabbare handläggnings- () avstyrker förslaget om en bagatellgräns baserad på försäljningsvolym. att myndigheten inom ramen för gällande regelverk förenklar hand- läggningen av vissa ansökningar. TLV påpekar också att det förenklade förfarandet baserat på bagatellgränsen kan innebära att fler särläkemedel kan komma att inkluderas i läkemedelsförmånerna p.g.a. en låg förväntad Sammantaget menar TLV finns det många frågetecken kvar kring effekterna av ett författningsreglerat snabbspår enligt utredningens är positiva till att förenkla förfarandet för pris- sättning av läkemedel med försäljning av mindre omfattning införs. Skälen för regeringens bedömning Kostnader för att värdera ett läkemedel Den typ av kostnadseffektivitetsbedömningar som genomförs vid det värdebaserade subventionsbeslutet utgör ett viktigt underlag för priorite- ringar mellan olika tillgängliga läkemedel inom sjukvården. sådana analyser för alla produkter som ansöker om inträde i läkemedels- förmånerna, oavsett nivå på förväntad kostnad. Det innebär att en pro- dukt som har en förväntad årlig försäljning om t.ex. genomgår samma analys som en med förväntad försäljning om 100 mil- I utredningen uppges att av de dryga tio ärenden med en prognostiserad lades ungefär lika mycket tid som på ett normalt ärende. av fallen mindre tid, och på den resterande fjärdedelen mer tid. 2013/14:93 således inte finnas något samband mellan prognostiserad försäljning och handläggningstid. Enligt TLV:s årsredovisning 2011 beräknades kostnaden inklusive overhead för att utreda ett ärende –2011 till . Enklare ansökningsförfarande – ökad effektivitet och frigjorda resurser I betänkandet presenteras ett förslag om att införa en gräns gällande förväntad försäljning under vilken företagen tillåts komma in med begränsat hälsoekonomiskt underlag för bedömning av inträde i förmånerna. Enligt utredningen uppnås dels regelförenkling för företagen, dels förkortas tiden för beslut om inträde i förmånerna. Företaget bör i sin ansökan ange jämförelsepriser, dels för produkten i andra länder, dels för produkter med likartad indikation om sådan finns i . TLV gör en översiktlig bedömning av underlaget och stämmer av jämförelsepriserna.