sou · H0B375 · 2012-10-31 00:00:00 — I förstudien konstateras att de framtida ökade möj- ligheterna till individanpassad läkemedelsbehandling är viktiga medicinska framsteg men också kostsamma ur ett läkemedelsper- spektiv. Möjligheterna att bota och lindra sjukdomar för vilka det tidigare inte fanns något läkemedel ökar . Detta är till ökad nytta för patient och samhälle men driver också på läkeme- delskostnaderna. I läkemedelsstrategin som beslutades av regeringen konstaterades att framtida utmaningar med bland annat en åldrande befolkning kommer att kräva en fortsatt utveckling när det gäller kostnadseffektiv läkemedelsanvändning. Det är viktigt att skapa så mycket hälsa hos befolkningen som möjligt med de resurser som avsätts för läkemedel. Parallellt med TLV:s arbete har utvecklingen av den nationella läkemedelsstrategin föranlett en fördjupad diskussion om hur väl dagens prissättnings- och prioriteringsmodell är anpassad för att de möta växande utmaningar på läkemedelsområdet. Därutöver finns det även andra frågor som behöver utvecklas närmare. Nedan redovisas i korthet nuvarande reglering, problem- ställningar och uppdraget för respektive område. Vid redovisning av uppdraget ska utredaren lämna nödvändiga för- fattningsförslag. Förslag och bedömningar ska även motiveras uti- från EU-rättsliga aspekter och det ska anges om förslagen behöver anmälas till . Utredaren ska även i sina förslag väga in eventuella förändringar av det s.k. transparensdirektivet (se EU-rättsliga aspekter). Uppdraget består av två delar: -uppdrag att föreslå en långsiktigt hållbar modell för prissättning av originalläkemedel utan generisk konkurrens som kan möta de växande utmaningarna på läkemedelsområdet, och -uppdrag att utreda prissättning av vissa grupper av läkemedel, miljöfrågor och försäkringsskydd samt leverans- och tillhanda- hållandeskyldighet. I utredarens uppdrag ingår inte att se över prissättningen av det generiska sortimentet eller föreskrifterna om utbyte av läkemedel i lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. Läkemedelsområdet är, bortsett från detaljhandeln i stor utsträck- ning ett harmoniserat område inom EU, se och rådets direktiv /83/EG av om upp- rättande av gemenskapsregler för humanläkemedel (EGT L 311, 28.11.2001, s. 67, Celex 32001L0083) och och rådets direktiv /82/EG av om upprät- tande av gemenskapsregler för veterinärmedicinska läkemedel (EGT L 311, 28.11.2001 s. 1, Celex 32001L0082). Där finns bl.a. bestämmelser om krav på partihandlare vid leverans av läkemedel (se t.ex. artikel 81 i direktiv /83/EG). Medlemsstaterna är dock i princip fria att införa olika typer av prisregleringsmodeller för läkemedel. Den enda specifika sekundär- rätt som finns på området prissättning av läkemedel är rådets direktiv /105/EEG av om insyn i de åtgärder som reglerar prissättningen på humanläkemedel och deras inordnande i de nationella sjukförsäkringssystemen (EGT L040, , s. 8, Celex 31989L0105), fortsättningsvis benämnt transparensdirektivet. Direktivet reglerar prissättningen på human- läkemedel och dess inordnande i de nationella sjukförsäkrings- systemen. Direktivet är genomfört i svensk rätt genom för- ordningen (2002:687) om läkemedelsförmåner m.m. Direktivet reglerar dock inte vad som ska ingå i de nationella förmånssyste- men utan endast de förfaranden som medlemsstaterna använder vid prissättningen. Nuvarande transparensdirektiv är föremål för översyn. Kommissionen avser att presentera ett förslag till reviderat direktiv . Även andra direktiv av mer horisontell karaktär måste beaktas vid en översyn av prissättningsmodellen. Häribland kan nämnas det s.k. produktansvarsdirektivet (rådets direktiv /374/EEG av om tillnärmning av medlemsstaternas lagar och andra författningar om skadeståndsansvar för produkter med säkerhets- brister, EGT L 210 , s. 29, Celex 31985L0374). Detta direktiv reglerar skadeståndsansvar för produkter som orsakat skada på person eller egendom. Andra direktiv av horisontell karaktär är det s.k. tjänstedirektivet (och rådets direktiv /123/EG av om tjänster på den inre marknaden, EUT L 376, 27.12.2006, s. 36, Celex 32006L0123). Tjänstedirektivet är genom- fört i genom en kombination av en horisontell lag med för- ordning (lagen (2009:1079) om tjänster på den inre marknaden och förordningen (2009:1078) om tjänster på den inre marknaden), förändringar i sektorslagstiftning samt inrättande av obligatoriska administrativa och tekniska arrangemang. Syftet med direktivet är att fastställa de allmänna bestämmelser som ska underlätta utövan- det av etableringsfriheten för tjänsteleverantörer och den fria rör- ligheten för tjänster, som tjänsternas höga kvalitetsnivå bibehålls. Direktivet innehåller bl.a. bestämmelser om vilka krav medlemsstaterna får ställa på försäkringar. Att märka är emellertid att artikel 1.6 i direktivet anger att tjänstedirektivet inte påverkar medlemsstaternas lagstiftning om social trygghet. Enligt och rådets direktiv /34/EG av om ett informationsförfarande beträffande tekniska standarder och föreskrifter (EGT L 204, 21.7.1998 s. 37, Celex 31998L0034), är medlemsstaterna även skyldiga att anmäla förslag till tekniska föreskrifter till kommissionen. Enligt artikel 1.11 omfattas emellertid inte tekniska specifikationer eller andra krav, eller föreskrifter för tjänster, som hänger samman med de natio- nella socialförsäkringssystemen. Utöver relevant sekundärrätt är medlemsstaterna naturligtvis även skyldiga att beakta fördragets allmänna regler om bl.a. de fyra friheterna. Uppdrag att föreslå en långsiktigt hållbar modell för prissättning av originalläkemedel utan generisk konkurrens Syftet med detta uppdrag är att värdera olika utvecklingsmöjlig- heter för prissättning av originalläkemedel utan generisk konkur- rens inom läkemedelsförmånerna och föreslå en långsiktigt hållbar modell för denna grupp av läkemedel. Den föreslagna modellen ska kunna möta de växande utmaningarna på läkemedelsområdet och ska också kunna korrigera höga priser för vissa grupper av ori- ginalläkemedel utan generisk konkurrens. En utgångspunkt för en framtida prismodell är att den ska skapa förutsättningar för en god kostnadskontroll och att läkemedelspriserna i ska ligga under eller i nivå med priserna i andra jämförbara länder t.ex. , och . En framtida prismodell ska också säkerställa en god tillgång till effektiva läkemedel som skapar förutsättningar för att bedriva en modern hälso- och sjukvård och leva upp till hälso- och sjukvårdslagens 2 § om målen för hälso- och Detta förutsätter att den forskande läkemedelsindu- strin även fortsättningsvis kan ha goda förutsättningar att forska fram och utveckla nya läkemedel. Prissättning av läkemedel för djur är inte föremål för översyn inom ramen för tilläggsdirektiv. Framtida utmaningar i prissättningen av läkemedel Den medicinska utvecklingen innebär allt bättre utrednings- och behandlingsmöjligheter för allt fler individer i allt högre åldrar. står det klart att det saknas ekonomiska förutsättningar för att ge befolkningen all den sjukvård som är möjlig. Till följd av de begränsade resurserna behöver samhället prioritera vilka behandlingsmetoder och läkemedel som ska subventioneras. En av de stora utmaningarna framöver på läkemedelsområdet är bl.a. hur det allmänna ska ha råd att finansiera nya dyra läkemedel. För TLV är frågan vilket pris samhället är villigt att betala för att få tillgång till läkemedel i . Läkemedelskostnaderna inom läkemedelsförmånerna påverkas dels av de priser TLV fastställer på central nivå, dels av patienternas behov och hur landstingen och läkarna väljer att förskriva läkeme- del för att tillgodose patienternas behov. Det är i landstingen och hos läkarna som volymerna genereras medan det är på central nivå hos TLV som priserna fastställs. Dessa aktörer definierar gemen- samt kostnaderna för läkemedel. Därutöver påverkas TLV och landstingen av beslut hos andra myndigheter både på nationell och internationell nivå. Läkemedelsmarknaden kan delas in i två delar: 1.en med s.k. generiska läkemedel, och 2.en med originalläkemedel. När det gäller läkemedel med generisk konkurrens har en stark prispress skapats genom att förskrivna läkemedel med generisk konkurrens byts ut mot det billigaste på apoteken. Eftersom voly- merna blir stora för det preparat som ligger lägst i pris innebär det även en fördel för de tillverkare som kan sätta de lägsta priserna. Det faktum att läkemedlen byts på apoteken underlättar för lands- tingen och förskrivarna då de inte behöver styra mot eller känna till priserna för olika leverantörer. När det gäller originalläkemedel ser situationen annorlunda ut. Även om det finns flera liknande original inom en läkemedelsgrupp är dessa inte utbytbara mot varandra. Inget byte på apotek kan därför ske och därmed uppstår, med dagens sätt att prissätta ori- ginalläkemedel, svag priskonkurrens inom läkemedelsförmånerna. Det sätt att prissätta läkemedel som TLV tilläm- par, värdebaserad prissättning, kan bidra till effektivitet i val av olika behandlingar eftersom syftet är att priset ska spegla hur kost- nadseffektivt läkemedlet är. Tillämpat på läkemedel innebär värde- baserad prissättning att prissättningen sker genom att hänsyn tas till förväntade framtida positiva effekter av läkemedelsbehand- lingen. Detta förväntas leda till att priset på läkemedlen avspeglar det kliniska värdet av behandlingen för både patienter och sjukvår- den. Prissättningen ger också information till företagen om vilken typ av innovation det allmänna är villig att betala för. Ett pris som sätts utan att man tar hänsyn till samhällets betalningsvilja eller värdet av läkemedlet kan leda till att behandlingar accepteras som egentligen inte är kostnadseffektiva. Ett nytt läkemedel som är förknippat med högre kostnader än befintlig terapi ska med andra ord tas in i förmånerna om den högre kostnaden kan motiveras av bevisade hälsovinster. I TLV:s slutrapport (S2008/10720/HS) redovisa- des en sammanställning av olika publicerade prisjämförelser. En slutsats av den sammanställningen var att läkemedelsföretagens försäljningspriser på originalläkemedel är relativt höga i . verkar prisnivån ha sjunkit på läkemedel introducerade för de läkemedel där TLV genomfört omprövningar av subventionen. I TLV:s rapport nämns olika alternativ där värdebaserad prissätt- ning och internationell referensprissättning används i kombination. Med internationell referensprissättning avses förenklat att om pri- set i överstiger priset i de länder man väljer att jämföra med så kan beslut om att läkemedlet inte ska ingå i förmånerna fattas av TLV. Frågan är om höga priser för vissa grupper av originalläkemedel utan generisk konkurrens som ingår i läkemedelsförmånerna kan sänkas med internationell referensprissättning och hur detta i så fall ska kombineras med värdebaserad prissättning. Hur robust kan en sådan prismodell bli för att möta de framtida behoven jämfört med en mer renodlad värdebaserad prissättning eller en mer renodlad referensprissättning? Internationell referensprissättning är ett alternativ som behöver utvärderas. Det är många överväganden som måste göras när en internationell referensprissättning utformas, bl.a. hur snabb tillgång till effektiva läkemedel ska kunna säkras. Utvecklingen av läkemedelskostnaderna påverkas av landsting- ens arbete med att verka för effektiv läkemedelsförskrivning. Landstingen har ersatts för läkemedelsförmånernas kostnader med ett specialdestinerat statsbidrag som har förhandlats fram mellan staten och Kommuner och Landsting. TLV har ett samhällsekonomiskt perspektiv när beslut om pris och subvention fattas. Ingen hänsyn tas till hur ökade kostnader av nya läkemedel påverkar olika delar av ekonomin och inte heller lands- tingens ekonomi. Det är landstingen som får göra avvägningen mellan användning av läkemedel relativt andra terapier. Med nuva- rande finansiering har landstingen i princip täckning för läkeme- delskostnaderna inom förmånen via statsbidraget. Diskussioner har länge förts om att ändra ersättningsformen, exempelvis genom en överföring av statsbidraget till det kommunalekonomiska anslaget. Om det sker förändringar i den framtida finansieringen av läkeme- delsförmånerna behöver den föreslagna modellen vara robust när det gäller hur läkemedel finansieras. I arbetet med att se över pris- sättningen av läkemedel utan generisk konkurrens måste man också väga in hur finansieringen av läkemedelsförmånerna sker. -lämna förslag till en långsiktigt hållbar prissättningsmodell för läkemedel utan generisk konkurrens och jämföra denna med nuvarande modell, -särskilt analysera och överväga en vidareutveckling av den värde- baserade prissättningen respektive internationell referenspris- sättning eller kombinationer av dessa, -i samband med analysen av internationell referensprissättning i detalj redovisa hur olika faktorer ska beaktas, t.ex. hur stor lik- het mellan två läkemedel som krävs, hur läkemedelspriserna ska viktas, på vilken nivå priserna ska jämföras, hur valutakurs- svängningar ska hanteras och om priserna ska köpkraftskorrigeras, -redovisa hur tillgången till nya effektiva läkemedel påverkas vid en förändrad prissättning av läkemedel, -vid behov analysera och pröva andra alternativa prissätt- ningsmodeller, -utvärdera hur den svenska prisnivån är i jämförelse med andra jämförbara länder som t.ex. , och , -lämna förslag på hur höga priser på vissa grupper av originalläke- medel utan generisk konkurrens som ingår i läkemedelsför- månerna kan korrigeras, -lämna förslag på hur prissättningsmodellen kan skapa konkur- rens mellan likvärdiga patentskyddade läkemedel, -beskriva hur robust den föreslagna prismodellen är vid olika utformningar av finansieringen av läkemedel till landstingen, särskilt med hänsyn tagen till att läkemedel värderas utifrån ett samhällsekonomiskt perspektiv, -analysera och belysa prismodellens roll i kombination med landstingens och förskrivarnas roll i att säkerställa en kostnads- effektiv läkemedelsanvändning, -särskilt belysa vilka praktiska förutsättningar i bl.a. landstingen som måste vara uppfyllda för att de olika förslagen som utreda- ren presenterar ska bli effektiva, och -analysera och beskriva vilka konsekvenser en förändrad prissätt- ningsmodell har för patienter, staten, hälso- och sjukvården, läkemedelsindustrin, andra aktörer på läkemedels- och apoteks- marknaden och samspelet dem emellan i det s.k. innovations- systemet. Läkemedelsgrupper som kräver särskilda överväganden Ytterligare överväganden behöver göras när det gäller s.k. biolo- giska läkemedel. Biologiska läkemedel är den grupp av läkemedel som har den största volymtillväxten för tillfället. kom- mer också en växande andel av de nya preparat som blir godkända att vara biologiska. Dessa preparat är ofta potenta med god effekt som behandlingen är kostsam. Molekylerna i biologiska läkemedel är stora, komplexa och instabila. Därför är det svårt att vid tillverkningen säkerställa att en kopia blir exakt och har samma egenskaper. Biologiska originalläkemedel kan dock få konkurrens av s.k. biosimilarer. En biosimilar är ett biologiskt läkemedel som är likvärdigt men inte identiskt med en existerande produkt vars patent har gått ut. bedöms inte biosimilarer vara utbytbara bl.a. av säkerhetsskäl. Det kan alltså inte ske något utbyte av dessa läkemedel på apotek även om patentskyddet för originalet löpt ut. Detta får till följd att den priskonkurrens som uppstår när patent- skyddet har upphört är betydligt svagare än för generiska produk- ter av kemiska läkemedel. Regeringen beslutade att ge i uppdrag att bl.a. utreda förutsättningarna för utvidgad utbytbarhet av läkemedel vid nyinsättning av biologiska läkemedel med konkur- rens från biosimilarer. De biologiska kopior, biosimilarer, som finns ligger i genomsnitt lägre i pris jämfört med originalet, för vissa grupper av biologiska läkemedel ligger priset för biosimilarer under originalet. Den marginella prisskillnaden kan förklaras dels av en relativt dyr tillverkningsprocess, dels av att lägre priser på biosimilarer inte automatiskt ger en större försälj- ningsvolym. Även när det gäller prissättning av särläkemedel finns utma- ningar. Ett särläkemedel är avsett för diagnos, prevention eller behandling av ett livshotande, allvarligt funktionsnedsättande sjuk- domstillstånd som förekommer hos högst 5 av 10 000 individer inom EU. Antalet särläkemedel ökar kontinuerligt. Som en konsekvens av detta kommer det totala antalet patienter som behandlas med särlä- kemedel också att öka även om det för varje indikation endast kommer att finnas en mindre grupp patienter. Indikation är det symptom, sjukdomstillstånd eller liknande, vid vilket ett specifikt läkemedel används. Ökningen kan därmed bli en stor belastning för den totala läkemedelsbudgeten. Kostnaderna för särläkemedel växte (). Även om behandlingskostnaden för ett särläkemedel ofta är hög kan det ändå vara kostnadseffektivt. Den höga kostnaden kan i flera fall uppvägas av att patienten annars skulle vara i behov av omfattande vård och omsorg. Detta är grunden för att en majoritet av de särläkemedel som blivit föremål för prövning om subvention kommit att ingå i läkemedelsförmånerna. Enligt TLV:s slutrapport kan myndigheten accep- tera en sämre kostnadseffektivitet, som oftast beror på en betydligt högre kostnad per patient, för en behandling av en svår sjukdom än den accepterar om det gäller en lindrigare sjukdom. Myndigheten anser dock att det inte är förenligt med 15 § (2002:160) lagen om läkemedelsförmåner m.m. att göra skillnad mellan patienter bero- ende på om deras sjukdom är vanlig eller ovanlig. -särskilt analysera och pröva hur effektivt en ny prismodell kan antas fungera på en läkemedelsmarknad med allt fler -biologiska läkemedel där det generiska utbytet inte fungerar som på det övriga läkemedelssortimentet, -lämna förslag på hur ökad priskonkurrens kan skapas för läke- medelssortimentet biologiska läkemedel, -särskilt belysa hur den framtida prissättningen av särläkemedel bör utformas och analysera och pröva om det finns behov av en separat prissättningsmodell för särläkemedel, -vid behov lämna förslag på hur en prismodell för särläkemedel bör utformas och vilka kriterier som ska ligga till grund för att värdera ett särläkemedel, och -analysera hur den föreslagna prismodellen påverkar tillgången till särläkemedel. Verktyg för priskorrigering m.m. Inom ramen för den värdebaserade prissättningen har TLV tillgång till ett antal verktyg, t.ex. omprövningar av läkemedels subven- tionsstatus och begränsningsbeslut, i syfte att säkerställa att pri- serna är korrekta. Det mest effektiva verktyget är ompröv- ningar av läkemedelssortimentet. TLV går regelbundet igenom och omprövar subventionen för läkemedel för att se om de ska kvarstå inom högkostnadsskyddet eller inte. TLV har i arbetet med omprövningar av läkemedel fokuserat på grupper av läkemedel inom de områden där myndigheten bedömer att det finns störst anledning att ifrågasätta om användningen är kostnadseffektiv. En genomgång kan ske när priserna inom en viss läkemedels- grupp anses vara för höga i relation till värdet av läkemedlet eller när något läkemedel inom en grupp är patentskyddat och har sjunkit i pris vilket i sin tur påverkar kostnadseffektiviteten för övriga läkemedel i gruppen. Det finns en interaktion mellan originalläkemedel och generikaläkemedel som en följd av den vär- debaserade prissättningen. När behandlingskostnaden för en sjuk- dom sjunker som en följd av en patentutgång påverkas även kost- nadseffektiviteten för andra läkemedel för samma sjukdom, trots att dessa har patentskydd. Detta beror på att den lägre behand- lingskostnaden sänker nivån för när priset för läkemedlet är kost- nadseffektivt inom den värdebaserade prissättningen. På så sätt kan TLV antingen utesluta den dyrare behandlingen från subventions- systemet eftersom priset är för högt eller så måste läkemedelsbola- get sänka priset till en nivå där läkemedlet blir kostnadseffektivt. I det fall priserna inte blir lägre när patentskyddet upphör, t.ex. för biologiska läkemedel är omprövningar däremot inget effektivt verktyg. När TLV prövar en ansökan om subvention av ett nytt läkeme- del innebär det en preliminär värdering av läkemedlet grundat på uppgifter från kliniska prövningar som legat till grund för godkän- nandet. Med klinisk prövning av ett läkemedel avses förenklat en studie på människa (eller djur när det gäller veterinärläkemedel) som görs i syfte att studera vilka effekter läkemedlet har. Det finns således alltid en osäkerhet om läkemedlet ger samma hälsovinster i klinisk vardag som kan beräknas utifrån de kliniska prövningarna. Ett sätt att minska denna osäkerhet är att använda sig av tidsbe- gränsade beslut. Enligt 11 § lagen (2002:160) om läkemedelsför- måner m.m. har TLV möjlighet att förena ett subventionsbeslut med villkor om att företaget ska inkomma med underlag för bedömning av frågan. TLV anför i sin rapport att det är ovisst om en sådan begränsning ryms inom 11 § lagen om läkemedelsförmåner m.m. TLV påpekar vidare att det kan diskuteras om det i så fall omfattas av första eller andra stycket i 11 §. I det ena fallet krävs det nämligen särskilda skäl, varför en tidsbegränsning endast blir aktuell i undantagsfall. Med nuvarande regelverk finns det också en risk att den nya prövningen sker under tidspress och att patienter som står på behandling själva får bekosta läkemedlet prövningen sker. TLV påpekar i sin rapport att deras erfarenhet är att företagen inte alltid lämnar in ett fullständigt underlag för bedömning av förnyad subvention i så god tid att TLV hunnit fatta beslut innan det tidsbegränsade beslutet löper ut. Detta drabbar patienter som använder läkemedlet och därmed får bekosta läkemedlet själva. Även om TLV får en tydlig reglering för att använda sig av tids- begränsade beslut kvarstår problemet för TLV att få tillgång till uppgifter om läkemedlets effekter i klinisk vardag. Det nuvarande subventionssystemet är i huvudsak produktin- riktat. Det innebär att ett läkemedel antingen beviljas subvention för alla godkända användningsområden eller inte beviljas subven- tion alls. Det är inte alltid säkert att läkemedlet är kostnadseffektivt för alla användningsområden. TLV kan då besluta om begränsad subvention, dvs. att läkemedlet endast ingår i läkemedelsför- månerna för ett visst användningsområde. Begränsningarna kan även gälla att ett preparat ska användas först i andra eller tredje hand. En begränsning i subventionen löser dock inte problemet i prak- tiken eftersom läkemedlet ändå kan förskrivas till andra patient- grupper. Avgörande för om begränsningarna får genomslag i prak- tiken är bl.a. att förskrivarna har information om dessa genom för- skrivarstöd i journalsystemen. Ett verktyg som eventuellt skulle kunna komplettera prissätt- ningen av läkemedel är s.k. målbaserad ersättning. Med målbaserad ersättning kopplas den ekonomiska ersätt- ningen samman med kvalitet och måluppfyllelse. Med målbaserad ersättning riktas uppmärksamheten mot graden av måluppfyllelse och det värde som genereras för pengarna. En målbaserad ersätt- ning anknyter även till ambitioner att styra vården utifrån evidens- baserade kunskaper om vilka metoder i vården som är effektiva. Genom att ge extra resurser till de som uppnår definierade mål, alternativt hota med en indragen ersättning om målen inte nås, finns förhoppningar om att ytterligare stimulera till en positiv utveckling med hjälp av ekonomiska incitament. Ett exempel på målbaserad ersättning är Q-projekten. Dessa projekt är resultatet av diskussion mellan sjukvårdshuvudmän, myndigheter och läkemedelsindustri. Projekten stöds av regeringen och finansieras gemensamt av och läkeme- delsindustrin. Projekten syftar till att genom ökad användning av som beslutsunderlag ge patienten den bästa vården utifrån nationella riktlinjer och behandlingsstrategier.