sou · H0B375 · 2012-10-31 00:00:00 — När apoteksmarknaden omreglerades infördes därför bl.a. vissa bestämmelser i 2 kap. 6 § 3 och 3 kap. 3 § 6 lagen (2009:366) om handel med läkemedel och 9 och 10 §§ förordningen (2009:659) om handel med läkemedel om tillhandahållande- och leveransskyl- dighet som syftar till att säkerställa tillgängligheten till läkemedel. Bestämmelserna om tillhandahållande- och leveransskyldighet är en viktig aspekt ur ett tillgänglighetsperspektiv. Vid sidan av dessa bestämmelser finns dock en rad andra faktorer som påverkar läke- medelstillverkarnas, partihandlarnas och öppenvårdsapotekens leveranser och tillhandahållanden av ett läkemedel, exempelvis andra bestämmelser eller överenskommelser som gäller för eller inverkar på den omreglerade apoteksmarknaden. Före omregleringen hade som mål- sättning att av alla kunder skulle få alla sina receptförskrivna läkemedel vid första besöket. Utfallet uppnådde enligt bolagets servicenivåmätningar näst intill målet då 95,8 pro- cent av konsumenterna fick sina läkemedel utan att behöva vänta ytterligare en eller på att expedition kunnat ske. Det har efter omregleringen av apoteksmarknaden från olika håll kommit signaler om att tillgängligheten till vissa grupper av läkemedel på öppenvårdsapoteken försämrats i förhållande till vad som gällde före omregleringen. kon- staterar dock i sin rapport av modell för utbyte av läkemedel på apotek (dnr 2550/2011) att servicegraden är på ungefär samma nivå, för såväl originalläkemedel som generika, som före omregleringen och bedömer att tillgängligheten till läke- medel överlag är god. Det är för konsumenten av största betydelse att tillgängligheten till läkemedel är god, både genom att läkemedlet är tillgängligt vid första apoteksbesöket och att konsumenten inte behöver vänta alltför länge när de beställer läkemedel. Med hänsyn härtill och till signalerna om försämrad tillgänglighet till läkemedel för konsu- menter, bör frågan om leverans- och tillhandahållandeskyldighet utredas ytterligare trots slutsatserna i TLV:s rapport. -kartlägga och analysera om och i så fall vilka problem det finns vad gäller leveranser och tillhandahållande av sådana läkemedel och varor som omfattas av nu gällande leverans- och tillhanda- hållandeskyldigheter, och i detta sammanhang undersöka hela distributionskedjan. -vid behov lämna de författningsförslag och andra förslag som krävs för att patienter ska få förordnande läkemedel och varor inom rimlig tid, och -beakta marknadsaktörernas behov av långsiktiga, stabila och tydliga affärsvillkor och möjligheten för såväl stora som små före- tag att etablera sig och överleva på den omreglerade apoteks- marknaden samt det uppdrag som givits i avsnitt 4.1.4 Tillhanda- hållandeskyldighet i tidigare utredningsdirektiv (dir. 2011:55). Förslagens konsekvenser ska redovisas i enlighet med vad som anges i 14 och 15 §§ kommittéförordningen (1998:1474). Särskild vikt ska läggas vid att redovisa förslag till finansiering i de delar förslagen innebär ökade kostnader eller minskade intäkter för de allmänna. Utredaren ska i sitt arbete avseende de uppdrag som lämnas sam- råda med , Kemikalieinspektionen, Naturvårds- verket, , Miljömålsberedningen (M 2010:04) samt andra berörda myndigheter och organisationer, utöver de som nämns i dir. 2011:55. Uppdraget ska redovisas . Tilläggsdirektiv till Utredningen om vissa frågor om prissättning, till- gänglighet och marknadsförut- sättningar inom läkemedels och apoteksområdet (S 2011:07) Regeringen beslutade om kommittédirektiv för utredningen om vissa frågor om prissättning, tillgänglighet och marknadsförutsättningar inom läkemedels- och apoteksområdet (dir. 2011:55). Utredaren ska enligt direktiven redovisa sitt upp- drag till regeringen i de delar som gäller maskinell dosdispensering, skyldigheten att leverera och till- handahålla samt ett antal övriga frågor och i den del som avser handel med läkemedel för djur. Regeringen beslutade att ge utredningen ett tilläggsuppdrag att göra en översyn av prissättningen av ori- ginalläkemedel utan generisk konkurrens och vissa övriga frågor (dir. 2011:81). I utredarens uppdrag ingår inte att se över prissätt- ningen av det generiska sortimentet eller föreskrifterna om utbytet av läkemedel i lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. Utredaren ska lämna förslag till en långsiktigt hållbar prismodell för originalläkemedel utan generisk konkurrens som kan möta de växande utmaningarna på läkemedelsområdet. Regeringen utvidgar nu utredarens uppdrag. Det nuvarande systemet för utbyte av läkemedel innebär att öppenvårdsapotek med vissa undantag ska byta ut ett föreskrivet läkemedel mot det tillgängliga läkemedel som har lägst fastställt försäljningspris, om det föreskrivna läkemedlet ingår i läkemedels- förmånerna och det finns läkemedlen som är utbytbara mot det. Detta system medför hög konkurrens och ger stark prispress inom denna grupp av läkemedel. Uppnådda besparingar tillfaller också i dagens modell det offentliga direkt. Med nuvarande system kan alla företag konkurrera på lika villkor vilket, i kombination med korta försäljningsperioder, gör att både stora och små företag kan över- leva på marknaden. Systemet utmanas dock av apoteken som anser att dagens modell för utbyte av läkemedel driver onödiga kostnader i apoteksledet. Modellen för utbyte av läkemedel ifrågasätts även av andra skäl. Generiska läkemedel som av anses som icke utbytbara omfattas exempelvis inte av systemet för utbyte av läkemedel. Detta leder till utebliven priskonkurrens inom denna läkemedelsgrupp. Utredningens arbete med att utveckla prissätt- ningen av originalläkemedel erbjuder möjligheter att utveckla pris- sättningen även av det generiska sortimentet eller föreskrifterna om utbytet av läkemedel i lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. Regeringen utvidgar mot denna bakgrund uppdraget så att det står utredningen fritt att även lämna förslag som rör prissättning av generiska läkemedel eller som rör föreskrifterna om utbytet av läkemedel i lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. Even- tuella förslag ska medföra minst samma prispress inom det gene- riska sortimentet som och den uppkomna besparingen ska tillfalla det offentliga. Utredaren ska enligt direktiven redovisa sitt uppdrag till regeringen i de delar som gäller maskinell dosdis- pensering, skyldigheten att leverera och tillhandahålla läkemedel, prissättningen på läkemedel utan generisk konkurrens, hantering och prissättning av vissa grupper av läkemedel, läkemedelsför- månernas innehåll, miljöfrågor och försäkringsskydd och ett antal övriga frågor och i den del som avser handel med läkemedel för djur. Regeringen förlänger nu tiden för utred- ningens uppdrag. Uppdraget i de delar som rör prissättningen på läkemedel utan generisk konkurrens, skyldigheten att leverera och tillhandahålla läkemedel och därmed förknippande frågor om generiska läke- medel ska redovisas . Uppdraget i de delar som avser maskinell dosdispensering, hantering och prissätt- ning av vissa grupper av läkemedel, läkemedelsförmånernas inne- SOU 2012:75 Bilaga 3 håll, miljöfrågor och försäkringsskydd ska redovisas och i den del som avser handel med läkemedel för djur . av läkemedel för behandling av patienter med sällsynta sjukdomar 1Avdelning för hälso- och sjukvårdsanalys, IMH, . 2Stiftelsen – nätverk för läkemedelsepidemiologi. Bilaga 4 SOU 2012:75 Definitioner av sällsynta och svåra sjukdomstillstånd, behandlingar av dessa respektive begreppet särläkemedel ... Begrepp och definitioner ............................................ Status som särläkemedel ............................................. Tillämpning och konsekvenser av dagens europeiska Beslut om särläkemedelsstatus ................................... 3.2Läkemedel för sällsynta och svåra sjukdomar Vilka särläkemedel finns på marknaden? De faktiska kostnaderna för särläkemedel i 4.2Kostnader för särläkemedel uppdelade efter EU- 4.3Särläkemedels andel av kostnaderna för Subventionering av särläkemedel i och några andra europeiska länder.......................................................... Den etiska grunden för särbehandling av vissa läkemedel Principer för rättvis fördelning av begränsade 6.2Slutsatser angående den etiska plattformens rättvise-överväganden när det gäller läkemedel mot sällsynta och svåra tillstånd ................................ Andra aspekter som föreslagits vägas in vid prioritering av särläkemedel ....................................... och utgångspunkter för handläggning vid subventionsbeslut av läkemedel vid sällsynta sjukdomar .... 7.1Övergripande utgångspunkter från lagar och EU- 7.2Förslag till handläggning av läkemedel för sällsynta sjukdomar respektive mycket sällsynta Alternativa modeller för finansiering av läkemedel ............. Beräkning av finansieringsbehovet av 8.3Hur ser finansieringen för särläkemedel och andra dyra läkemedel ut i ? 8.4Alternativ modell för beslut och finansiering av läkemedel avsedda för patienter med sällsynta För- och nackdelar med de olika organisations- I ett tilläggsdirektiv till utredningen om vissa frågor om prissätt- ning, tillgänglighet och marknadsförutsättningar inom läkemedels- och apoteksområdet (Dir. 2011:82) ingår att analysera behovet av särskilda lösningar vid beslut om subventionering för särläkemedel. Ett särläkemedel är ett läkemedel som uppfyller vissa villkor och därmed omfattas av särskilda stimulansåtgärder innan godkännande av läkemedelsmyndighet samt möjlighet, men inte rätt, till ensam- rätt på marknaden under . I rapporten analyseras den etiska plattformen och läkemedels- förmånslagen, som är Tandvårds- och läkemedelsförmånsverkets (TLV) utgångspunkter för subventionsbeslut. En slutsats som dras är att dagens etiska plattform tillsammans med den modifiering av kostnadseffektivitetsprincipen, som finns i lagen om läkemedels- förmåner, ger möjlighet att komma till slutsatsen att samhället är berett att betala mer per hälsovinst för läkemedel riktade till mycket sällsynta och svåra sjukdomar/tillstånd. Människovärdesprincipen ger uttryck för att irrelevant grupp- tillhörighet eller gruppegenskap inte ska påverka en patientgrupps lika möjligheter och lika utfall när det gäller hälsa. Huruvida en patientgrupp är liten eller stor är en sådan irrelevant gruppegenskap och gruppens storlek eller tillståndets sällsynthet bör därmed inte påverka gruppens möjligheter till behandling eller till att kunna uppnå ett jämlikt hälsoutfall jämfört med andra större grupper eller grupper med mer vanliga sjukdomar. Däremot kan den konsekvens i form av höga kostnader för behandling som sällsynthet kan med- föra, vara en grund för särbehandling. Behovs-solidaritetsprincipen ger dels uttryck för att alla med- borgare bör ges lika möjligheter att uppnå god hälsa och dels uttryck för att vi bör uppnå ett så lika hälsoutfall som möjligt för medborgarna. Om vi låter utvecklingskostnaden för läkemedel mot sällsynta tillstånd påverka möjligheten att ta del av dessa läkemedel ges inte medborgarna lika möjligheter till att uppnå god hälsa. Utifrån detta drar vi slutsatsen att sällsynta och svåra tillstånd bör ges likartade möjligheter att uppnå god hälsa som vanliga och allvarliga tillstånd. När en sämre kostnadseffektivitet främst beror på höga kostnader som framför allt är kopplade till storleken på den grupp som patienten tillhör dvs. storleken på marknaden för läkemedlet och inte på dålig effekt hos åtgärden finns det av rättviseskäl anledning att dels försöka påverka kost- nadsaspekten av läkemedlet, dels i vissa fall acceptera en sämre kostnadseffektivitet. Kostnaden kan påverkas genom t.ex. prissätt- ning på läkemedel efter särskilda avtal med det marknadsförande företaget. Det finns ett värde i att veta att man lever i ett barmhärtigt sam- hälle som tar hand om och försöker hjälpa de människor som befinner sig i livshotande eller andra svåra situationer. Detta värde består dels i att vetskapen skapar större trygghet och tillit till samhället utifrån ett egenintresse eftersom vi alla kan löpa risk att drabbas av svåra tillstånd, dels utifrån en mer altruistisk motivering som består i att vi påverkas positivt av att bara veta att vi lever i ett barmhärtigt samhälle. Detta är en faktor som därför även borde vägas in i kostnadseffektivitetskalkyler. Storleken på detta värde är oklart. Särläkemedel är en relativt heterogen grupp och det finns andra läkemedel med motsvarande egenskaper som inte ansökt om status som särläkemedel. Ur prioriteringssynpunkt är det mer relevant att istället fokusera på läkemedel som används för sällsynta och svåra sjukdomar. Läkemedel vid mycket sällsynta och svåra tillstånd, särskilt när annan behandling saknas, bör därför handläggas i sär- skild ordning oavsett status som särläkemedel eller ej. För att säkerställa jämlik tillgång, transparenta beslut och god vård är en modell med nationellt beslutsfattande för sådana läkemedel att föredra. Tre alternativa principer för beslut och finansiering disku- teras: staten som huvudman, samarbete mellan stat och landsting samt samarbete mellan landstingen, Den pågående Läkemedels- och apoteksutredningen har i ett till- läggsdirektiv fått i uppdrag att analysera behovet av särskilda lös- ningar vid beslut om subventionering för särläkemedel. Ett särlä- kemedel är ett läkemedel som uppfyller vissa villkor och därmed omfattas av ett särskilda stimulansåtgärder innan godkännande av läkemedelsmyndighet samt möjlighet, men inte rätt, till ensamrätt på marknaden under . Till villkoren hör bl.a. att läkemedlet är avsett för att diagnostisera, förebygga eller behandla livshotande tillstånd eller tillstånd med kronisk funktionsnedsättning och som högst 5 av 10 000 personer i gemenskapen lider av vid ansök- ningstillfället. Ett läkemedel kan klassificeras som särläkemedel om det upp- fyller de kriterier som fastställts av i särläkeme- delsförordningen 141/2000, se faktaruta nedan. En sådan klassifi- cering ger tillträde till olika stimulansåtgärder som syftar till att öka forskning, utveckling och tillgång till läkemedel för individer med sällsynta sjukdomar. Artikel 3 – Klassificeringskriterier Ett läkemedel skall klassificeras som särläkemedel om dess sponsor kan påvisa a) att läkemedlet är avsett för att diagnostisera, förebygga eller behandla livshotande tillstånd eller tillstånd med kronisk funk- tionsnedsättning och som högst fem av 10 000 personer i gemen- skapen lider av vid ansökningstillfället, att det är avsett för att diagnostisera, förebygga eller behandla livs- hotande, svårt funktionsnedsättande eller allvarliga och kroniska tillstånd inom gemenskapen och att det utan stimulansåtgärder inte är troligt att en försäljning av läkemedlet inom gemenskapen skulle generera tillräcklig avkastning för att motivera den nödvändiga investeringen, b) att det inte finns någon tillfredsställande metod som godkänts inom gemenskapen för att diagnostisera, förebygga eller behandla det aktuella tillståndet eller, om det finns en sådan metod, att läkemedlet kommer att vara till stor nytta för dem som lider av detta tillstånd. Antalet särläkemedel som godkänns har varit relativt stabilt men eftersom reformen är relativt ny har ännu endast ett fåtal sär- läkemedel förlorat sin marknadsexklusivitet. Det totala antalet sär- läkemedel tillgängliga för behandling av patienter har således ökat men förväntas ett jämviktstill- stånd infinna sig. Behandlingskostnaden för ett särläkemedel är ofta hög. kan det vetenskapliga underlaget när det gäller effekter och totala behandlingskostnader vara svagt då det av skilda skäl kan vara svårt att genomföra lika omfattande kliniska pröv- ningar som för vanligare tillstånd. Även om den höga kostnaden för själva läkemedelsbehandlingen i viss utsträckning uppvägs av att andra insatser inom vård och omsorg faller bort, så tenderar kost- naden per hälsovinst för särläkemedel vara hög. Allt detta bidrar till att TLV haft svårigheter att fatta beslut på samma grunder och efter samma principer som gäller för övriga läkemedel som förskrivs på recept. Motsvarande diskussioner rörande svårigheter att hantera beslut om subventionering av särläkemedel som förs i finns även i andra länder. Enligt en rapport från TLV framgår att myndigheten accepterat en lägre kostnadseffektivitet för vissa särläkemedel på grund av att behandlingen riktas mot en grupp med en svår sjuk- dom (TLV 2010a). Detta grundas i den etiska plattformens behovsprincip som förskriver att samhället bör betala mer för att vinna hälsa för enskilda patienter och grupper med svåra tillstånd jämfört med de med lindrigare tillstånd. På den punkten skiljer inte TLV på särläkemedel och andra läkemedel som också riktas till grupper med svåra tillstånd. Myndigheten anser dock att det inte är förenligt med 15 § (2002:160) lagen om läkemedelsförmåner m.m. att göra skillnad mellan patienter beroende på om deras sjukdom är vanlig eller ovanlig. Enligt direktivet för Läkemedels- och apoteksutredningen ska utredaren: särskilt belysa hur den framtida prissättningen av särläkemedel bör utformas och analysera och pröva om det finns behov av en separat prissättningsmodell för särläkemedel, vid behov lämna förslag på hur en prismodell för särläkemedel bör utformas och vilka kriterier som ska ligga till grund för att värdera ett särläkemedel och analysera hur den föreslagna prismodellen kan påverka till- gången till särläkemedel. TLV har på utredningens uppdrag belyst ovanstående frågeställ- ningar i ett PM daterat . I detta PM beskrivs bl.a. exem- pel på system och praxis för prissättning i andra europeiska länder och i . Läkemedels- och apoteksutredningen gav Priori- teringcentrum vid i uppdrag att, med utgångspunkt från utredningens uppdrag, genomföra fördjupade analyser med avseende på fyra delfrågor: 1.Vilka prioriteringskriterier är relevanta vid beslut om särläke- medel (eller delmängd av dessa) och vad är den etiska grunden för sådana kriterier? Till exempel finns argumentet att det finns en betalningsvilja i samhället som är större för bland annat läkemedel mot tidigare obehandlade eller livshotande tillstånd. En annan ofta nämnd princip är the Rule of Rescue, som beskrivs som den moraliska skyldighet som anses finnas att för- söka rädda identifierbara individer från akuta livshotande till- stånd, vilket skulle motivera mycket höga kostnader. Andra argument handlar om solidaritet med patienter som har sällsynta sjukdomar som bör tillförsäkras samma tillgång till behandling som andra. På grund av höga utvecklingskostnader och produk- tionskostnader per patient för särläkemedel så argumenteras att gränsen för vad som är kostnadseffektivt bör vara annorlunda. 2.Finns det någon möjlighet att inom ramen för dagens etiska plattform komma till slutsatsen att samhället är berett att betala mer per hälsovinst för särläkemedel? Hur skulle detta i så fall motiveras? 3.Finns det skäl till att fatta beslut om särläkemedel enligt en annan procedur än övriga originalläkemedel? I så fall vilka alter- modeller förefaller kunna vara aktuella? 4.Finns det skäl att överväga att ha en separat finansieringsmodell för hela gruppen särläkemedel eller en delmängd så kallade ultra orphans? Hur skulle en sådan modell eller sådana modeller kunna utformas och hur stort finansieringsbehov leder respektive alternativ till? 2Definitioner av sällsynta och svåra sjukdomstillstånd, behandlingar av dessa respektive begreppet särläkemedel I detta avsnitt beskriver vi det som definierar och utmärker säll- synta sjukdomar och särläkemedel samt diskuterar vad som förenar och skiljer olika särläkemedel åt. Likaså presenterar vi hur särläke- medel handläggs vid beslut om användning och subvention i olika länder. Vidare redovisas konsekvenser av dagens regelverk i . Begreppen sällsynta respektive ovanliga sjukdomar/diagnoser bru- kar användas som kollektiva termer för sjukdomar med låg före- komst och hög svårighetsgrad. har ett pågående uppdrag gällande en nationell plan för sällsynta sjukdomar/ diagnoser som drabbar färre än 1 på 10 000 eller 950 svenskar4. Det är en heterogen grupp sjukdomar/diagnoser som innefattar framför allt genetiska sjukdomar, sällsynta cancerformer, auto-immuna sjukdomar, kongenitala missbildningar, toxiska sjukdomar eller infektionssjukdomar. Tillstånden är i många fall livshotande eller kroniskt försvagande. I och rådets förordning nr 141/2000 om särläkemedel använder man begreppet sällsynta tillstånd – rare con- ditions. Fördelen med det är att en sjukdom kan innefatta olika till- stånd med olika svårighetsgrad. Vi finner att sjukdom/diagnos/ tillstånd används synonymt i olika dokument som vi refererar till. Det finns ett flertal definitioner av sällsynta sjukdomar. I definieras det som ett tillstånd som påverkar färre än 200 000 av den totala populationen eller 8,5 fall per 10 000 invånare vid lagens tillkomst (Orphan Drug Act 1983). Inom EU är kriteriet högst 5 per 10 000 invånare. Man uppskattar att det finns mellan 5 000 och 8 000 olika sällsynta sjukdomar. Totalt drabbar sällsynta sjukdomar mellan av befolkningen inom EU under deras livstid. Trots att varje enskild sällsynt sjukdom karakteriseras av låg prevalens, är ändå det totala antalet personer som drabbas av sällsynta sjukdomar i EU uppskattat till mellan 27 och 36 miljoner. De flesta av dessa personer lider av mycket sällsynta sjukdomar, som drabbar högst 1 person på 100 000 invånare. Organisationen av resurser för personer med sällsynta diagnoser. Källa: (2010), (2010). Läkemedelsföretag har i allmänhet haft ett begränsat intresse av att utveckla läkemedel avsedda för sällsynta sjukdomar och endast ett fåtal har därför tidigare lanserats på marknaden. Den främsta orsa- ken har varit bristen på lönsamhet till följd av att utvecklingskost- nader måste tjänas in från behandling av endast en liten grupp pati- enter. För att öka forskning, utveckling och tillgängligheten på denna typ av läkemedel har bland annat USAs Orphan Drug Act och förordning 141/2000 arbetats fram. Bakgrunden till dessa förordningar är att det offentliga sam- hället i berörda länder sett som sitt ansvar att underlätta framta- gande (forskning, utveckling och marknadsgodkännande) av behandlingar utifrån utgångspunkten att patienter med sällsynta sjukdomar bör ha rätt till samma kvalitet vid behandling som andra patienter. I , som saknar en generell sjukförsäkring respektive läkemedelsförmån för hela befolkningen, innebär förordningen inte ett generellt åtagande att finansiera användning av sådana särläke- medel. De nationella systemen och regelverken för offentlig subven- tionering av läkemedel i ett globalt perspektiv varierar i utformning från land till land. Detta är fallet även inom EU eftersom frågor kring hälso- och sjukvårdens uppbyggnad och struktur utgör ett område som inte är harmoniserat genom gemenskapsrättslig lag- Det följer direkt av EG-fördraget att dessa frågor i allt väsentligt faller under nationell lagstiftning5. Inom EU intar emellertid läkemedelsområdet allmänt sett en viktig roll i gemenskapsrätten och ett stort antal bindande rättsakter har antagits av rådet. Rättsakterna bygger, förutom på ökad transparens, på det dubbla syftet att dels skydda och förbättra folkhälsan, dels främja den fria rörligheten av läkemedel inom gemenskapen. Ett resultat av detta arbete har varit framtagande av regelverk kring särläkemedel som reglerar frågor kring stimulans- åtgärder inför godkännande samt möjlighet till marknads- exklusivitet . Frågan om utformning av läkeme- delsförmånen i medlemsstaterna hanteras dock inte. Hanteringen av dessa nya läkemedel anses vara en framtida utmaning för hälso- och sjukvårdens beslutsfattare. Det finns flera skäl till detta, dels att kostnaden per hälsovinst t.ex. kvalitetsjuste- rade levnadsår (QALY) kan vara hög och över de nivåer som nor- malt betraktas som kostnadseffektivt om hänsyn inte tas till andra etiska principer, dels är besluten ofta förknippade med en stor osä- kerhet pga. mindre vetenskapligt underlag.