sou · H0B375 · 2012-10-31 00:00:00 — Det går att tänka sig att olika finansieringsmodeller kan leda till olika grad av legitimitet. Transparens och rättsäkerhet är två viktiga faktorer att beakta och som kan föreligga i olika grad beroende på vilken finansie- ringslösning som beaktas. Huruvida beslut gällande finansieringen är transparenta eller inte, beror även på vilken organisation som fattar besluten. Beslut som fattas inom ramen för TLVs organisa- tion har i regel en hög grad av transparens (allmänheten kan följa processen för beslutsfattandet, beslutsformulering samt vilka som fattar besluten, det är känt vilka värderingar som organisationen har, förekomst av insynsråd som företräder medborgarna och utö- var allmänhetens insyn, etc.). Vid övriga lösningar (särskild nämnd/eller NLT) är det oklart om besluten som fattas kan anses vara transparenta. Rättsäkerhet innebär att det finns en rättsordning som ger indi- viden skydd mot övergrepp från samhället och andra individer; i denna rättsordning ingår juridisk trygghet och att rättsreglerna tillämpas förutsägbart och effektivt. I de fall som TLV fattar beslut finns det möjlighet för företag som ansöker om subvention eller pris att överklaga TLVs beslut. I ett första skede kan företaget överklaga beslutet till förvaltningsrätten. Sedan kan ärendet gå vidare till kammarrätten och högsta förvaltningsdomstolen. Vid övriga lösningar (=särskild nämnd/NLT) är det oklart hur beslut kan komma att överklagas. Rättvisefaktorer (R) Att beslut uppfattas som rättvisa samt att konsekvenserna av beslut är ett jämlikt utfall av vård över landet är viktigt att ta hänsyn till. Då vi talar om rättvisa i samband med de olika föreslagna finansie- ringslösningarna tar vi främst hänsyn till huruvida besluten kan bidra till minskad geografisk ojämlikhet. Med läkemedelsförmånen får olika landsting olika stora kostna- der för läkemedel beroende på hur patienter fördelar sig över lan- det. Är ett stort antal patienter med dyra behandlingar bosatta i samma landsting kan de geografiska skillnaderna bli stora. De särskilda anslagslösningarna skulle dock minimera den geografiska ojämlikheten, då inget enskilt landsting själv skulle behöva stå för en stor andel av kostnaderna. Kostnadskontroll (K) Faktorer som rör kostnader och incitamentsstrukturer är dels vem som bestämmer om finansieringen samt vem som fattar policybe- slut, huruvida kostnader går att förutsäga och om det finns möjlig- het till budgetkontroll. Incitamentsfaktorer i detta sammanhang är främst om det finns incitament att hålla nere kostnaderna för läke- medel eller inte. Ekonomisk teori (fiscal federalism) säger oss att den som fattar policybeslut bör också stå till svars och ha rätt att bestämma om finansieringen/beskattningen. I har vi ett decentraliserat sjukvårdsystem som är politiskt styrt med direktval till beslutande , som har beslutanderätten gällande lands- tingskatten och operativt bär ansvaret för driften av sjukvården. Principen bygger på att en lokal ledning av sjukvården är mer lyhörd för lokala invånarnas önskemål och behov än vad en mer central ledning kan vara. Implicit ligger i detta att det är politiskt acceptabelt att det uppstår skillnader i patientomhändertagande och vilka behandlingsalternativ som erbjuds. Om skillnader i vården av någon anledning inte accepteras så måste också principen om decentraliserat beslutsfattande att ifrågasättas. Detta är fallet då en särskild statlig anslagslösning väljs som finansieringsmodell. Staten skulle då fatta beslut om anslagens storlek och även fatta policybesluten. I fallet med läkemedelsför- månen så är inte finansiären staten den som bestämmer den slutliga användningen eftersom förmånen lämnas som bidrag till lands- tingen som i praktiken beslutar om dess användning. Olika finansieringslösningar ger olika förutsättningar till bud- getkontroll. Vid en anslagslösning blir uppföljning och kontroll av den aktuella budgeten lättare, medan en förmånslösning inte ger samma överblick. Vid en anslagslösning öronmärks en summa pengar till det särskilda ändamålet, detta leder till en bättre budget- kontroll, jämfört med en förmånslösning där ingen direkt kontroll och uppföljning kan ske på ett enkelt sätt. Läkemedelsförmånen ger i vanliga fall upphov till att staten står som huvudman och fattar besluten, men det är landstingen som har ansvaret att hålla budgeten. Detta innebär att landstingen har incitament att försöka hålla nere kostnaderna för läkemedel (mini- mera läkemedelsbudgeten). I detta fall med olika finansieringsal- ternativ för läkemedel avsedda för patienter med mycket sällsynta sjukdomar finns dock tre återhållande faktorer som leder till att budgeten endast kan överskridas till viss del. Det rör sig om ett begränsat antal patienter, det finns ett tak för kostnad/QALY samt att en relativt god möjlighet till uppföljning av förskrivningen då det rör sig om ett fåtal fall. Ekonomisk effektivitet (E) I de fall där landstingen ensamma står som huvudman finns det risk för att samhällsperspektivet försvagas förmån för ett snävare bud- getperspektiv. Efter att ha listat för- och nackdelar med de olika alternativen, se tabell 13, framstår vissa lösningar som mer fördelaktiga än andra. Alternativ 1 och 5, förmånslösning respektive försäkringslösning, förefaller ha färre styrkor och fler svagheter än de särskilda anslagslösningarna (alternativ 2–4). O = Organisatoriska faktorer, L = Legitimitetsfaktorer R = Rättvisefaktorer, K = Kostnadskontroll, E = Ekonomisk effektivitet SOU 2012:75 Bilaga 4 bedöms särläkemedel av TLV i enlighet med etiska platt- formen som innehåller tre etiska principer; samt en samlad bedömning enligt 15 § lagen (2002:160) om läke- medelsförmåner m.m. Från analysen av tillämpning av den etiska plattformen för sär- läkemedel har vi dragit följande slutsatser: Människovärdesprincipen ger uttryck för att irrelevant grupp- tillhörighet eller gruppegenskap inte ska påverka en patient- grupps lika möjligheter och lika utfall när det gäller hälsa. Huruvida en patientgrupp är liten eller stor är en sådan irrele- vant gruppegenskap och gruppens storlek eller tillståndets säll- synthet bör därmed inte påverka gruppens möjligheter till behandling eller till att kunna uppnå ett jämlikt hälsoutfall jäm- fört med andra större grupper eller grupper med mer vanliga sjukdomar. Behovs-solidaritetsprincipen ger dels uttryck för att alla med- borgare bör ges lika möjligheter att uppnå god hälsa, dels uttryck för att vi bör uppnå ett så lika hälsoutfall som möjligt för medborgarna. Om vi låter utvecklingskostnaden för läkeme- del mot sällsynta tillstånd påverka möjligheten att ta del av dessa läkemedel ges inte medborgarna lika möjligheter till att uppnå god hälsa. Utifrån detta drar vi slutsatsen att sällsynta och svåra tillstånd bör ges likartade möjligheter att uppnå god hälsa som vanliga och allvarliga tillstånd. När en sämre kostnadseffektivitetet främst beror på höga kost- nader som framför allt är kopplade till storleken på den grupp som patienten tillhör dvs. storleken på marknaden för läke- medlet och inte på dålig effekt hos åtgärden finns det av rätt- viseskäl anledning att dels försöka påverka kostnadsaspekten av läkemedlet, dels i vissa fall acceptera en sämre kostnadseffek- tivitet. Kostnaden kan påverkas genom t.ex. prissättning på läkemedel efter särskilda avtal med det marknadsförande företaget. Det stöd som människovärdesprincipen och behovs-solida- ritetsprincipen ger åt att till viss del särbehandla läkemedel mot sällsynta och svåra tillstånd på detta sätt är dock inte absolut. Kostnadseffektivitetsprincipen ska balansera de ovanstående principerna så att inte jämlikhet köps till ett alltför högt pris i form av mindre hälsa för andra grupper. Var gränsen i form av kostnad per kvalitetsjusterat levnadsår ska gå kan vi dock inte uttala oss om utifrån detta principiella resonemang utan detta måste snarare avgöras i och genom ett praxisförfarande. Sammanfattningsvis anser vi att dagens etiska plattform tillsam- mans med den modifiering av kostnadseffektivitetsprincipen, som finns i senare lagstiftning, ger möjlighet att komma till slut- satsen att samhället är berett att betala mer per hälsovinst för behandlingar riktade till mycket sällsynta och svåra sjukdo- mar/tillstånd. Från vår analys av andra kriterier för bedömning av särläkemedel som förekommer i litteraturen har vi dragit följande slutsatser: Även om vi utifrån uppdraget fokuserar på läkemedel i detta sammanhang anser vi att samma principiella överväganden kan göras generellt i relation till alla typer av behandlingar i hälso- och sjukvården. observerar vi att de marknads- mekanismer som framför allt ger upphov till problematiken kring läkemedel riktade mot ovanliga och allvarliga tillstånd inte i samma utsträckning är relevant när det gäller andra former av behandlingar gentemot motsvarande tillstånd eftersom dessa i större utsträckning inbegriper och domineras av kostnader för arbetstid för hälso- och sjukvårdspersonal. Sällsyntheten hos det tillstånd som ska behandlas är inte i sig en relevant egenskap utan får endast indirekt relevans genom att sällsyntheten hos ett tillstånd kan påverka kostnaden hos ett läkemedel (och därmed kostnadseffektiviteten) utifrån utveck- lingskostnad. Att sällsyntheten eller vanligheten hos ett tillstånd på detta sätt skulle kunna påverka möjligheten till lika möjlig- heter till behandling eller lika hälsoutfall förefaller dock inte etiskt relevant och bör beaktas vid subventionsbeslut. Rättviseöverväganden i termer av att tillskriva patientgrupper rättighet till behandling är problematiskt eftersom det ger en absolut tillgång till behandling utan möjlighet att väga in kost- nadseffektivitet överhuvudtaget och ställer oss även inför svåra gränsdragningsproblem. Den traditionella definitionen av Rule of Rescue bidrar inte med några moraliskt relevanta aspekter som bör vägas in när det gäl- ler behandlingen av särläkemedel. När vi betraktar vissa aspekter av Rule of Rescue såsom hänsyn till identifierbarhet och ett mer absolut krav på insatser oavsett effekter eller kostnader så är båda dessa aspekter problematiska utifrån de rättviseövervägan- den som uttrycks i den etiska plattformen. Ett annat argument som används i diskussionen om särläkeme- del är att det har ett värde att veta att man lever i ett barmhärtigt samhälle som tar hand och försöker hjälpa de människor som befinner sig i livshotande eller andra svåra situationer. Detta värde består dels i att vetskapen skapar större trygghet och tillit till samhället utifrån ett egenintresse eftersom vi alla kan löpa risk att drabbas av svåra tillstånd, dels utifrån en mer altruistisk motivering som består i att vi påverkas positivt av att bara veta att vi lever i ett barmhärtigt samhälle. Detta är en faktor som därför även borde vägas in i kostnadseffektivitetskalkyler. Stor- leken på detta värde är oklart men vi finner det principiellt rele- vant att ta sådana hänsyn vid prioriteringar av åtgärder för säll- synta och mycket svåra tillstånd i den mån det förstärker de överväganden som följer av den etiska plattformen. Att tillämpa ett barmhärtighetstänkande mer generellt ser vi dock som pro- blematiskt, dels eftersom det riskerar att låta irrelevanta aspekter som identifierbarhet eller sjukdomars sociala ställning inverka på vilka som ska ges behandling, dels riskerar att vara allomfattande och kräva att alla patientgrupper får tillgång till all tillgänglig behandling. I relation till den etiska plattformen finns inget explicit utrymme att väga in mer långsiktiga samhälleliga eller kun- skapsmässiga effekter av investeringar i forskning och utveck- ling i relation till beslut om fördelning av resurser till enskilda läkemedel eller behandlingar. Vi har även analyserat om det skäl till att fatta beslut om särläke- medel enligt en annan procedur än övriga originalläkemedel och dragit följande slutsatser: I vissa situationer när det vetenskapliga underlaget är mycket osäkert uppstår problem vid ställningstagande om generell användning av dyra läkemedel för svår sjukdom på gruppnivå. Problemet är inte avgränsat till särläkemedel utan kan gälla för andra läkemedel som inte har status som särläkemedel. Olika förslag som syftar till att stärka evidensbasen förefaller inte strida mot den etiska plattformen och kräver ingen förändring av plattformen utan snarare av praxis runt denna. Däremot är det rimligt att ge visst avkall på evidensunderlaget för kostnads- effektivitet vid svåra sjukdomar när det av olika skäl inte ter sig möjligt av praktiska skäl att få fram ett sådant. Särläkemedel är en relativt heterogen grupp och det finns andra läkemedel med motsvarande egenskaper som inte ansökt om status som särläkemedel. Ur prioriteringssynpunkt är det mer relevant att istället fokusera på läkemedel som används för säll- synta och svåra sjukdomar. Ur handläggningssynpunkt bör det inte göras åtskillnad mellan särläkemedel och andra läkemedel som används för sällsynta sjukdomar och flertalet bör utvärderas och beslutas av TLV på sedvanligt sätt medan sådana som används för mycket sällsynta och svåra sjukdomar bör handläggas i en särskild ordning oavsett status som särläkemedel eller ej. Det finns olika utgångspunkter för att avgränsa gruppen mycket sällsynta sjukdomar. Gruppen kan dels bestämmas utifrån en sjukdoms prevalens eller förekomsten av det sjukdomstillstånd som aktuellt läkemedel ska användas för. Det senare beräk- ningssättet förefaller mest korrekt. Vi tar i rapporten inte ställ- ning till vad som är lämplig gräns utan detta bör utredas vidare. Vi tror dock att en sådan avgränsning bör vara betydligt lägre än definitionen av särläkemedel och ligga i intervallet 200–1 000 patienter med det aktuella tillståndet. Utifrån målet att minska olikheter och garantera vård på lika villkor för mycket sällsynta och svåra sjukdomar är en modell med ett nationellt beslutsfattande att föredra. Handläggningen bör innefatta både läkemedel på recept och rekvisitions- Den part som är huvudman för en sådan funktion bör även vara finansiär. Vi har identifierat tre möjliga organi- satoriska hemvister för beslut om och finansiering av sådana läkemedel, nämligen staten, ett samarbete mellan stat/landsting samt landsting i samverkan. Som anförts tidigare är sällsynthet eller gruppstorlek i sig inte en moralisk relevant faktor att väga in när vi ska förhålla oss till läkemedelsbehandling av sällsynta sjukdomar. De aspekter som bör beaktas vid ett separat finansieringssystem är snarare egen- skaper hos läkemedlet som delvis är en konsekvens av sällsynt- het nämligen höga kostnader på grund av hög utvecklings- och produktionskostnad i förhållande till intjänandegrad, svag evi- densbas samt att det rör sig om potentiellt svaga grupper. Utöver dessa aspekter har vi identifierat ett antal skäl till att beakta ett separat finansieringssystem för läkemedel riktade till patienter med sällsynta sjukdomar. De tre främsta skälen är: att patienter ska erbjudas en rättvis vård över hela landet där det enskilda eller klinikens betalningsförmåga/-vilja inte ska avgöra om man får tillgång till den aktuella behand- lingen; att utjämna risken att något landsting får en allt för stor betalningsbörda på grund av geografiskt snedfördelning av sjuk- domsprevalens; att vi antar att det finns en samhällelig betal- ningsvilja för tillgång till behandling av mycket våra sjukdomar som kan separeras från den gängse betalningsviljan för en hälso- vinst t.ex. att vinna ett kvalitetsjusterat levnadsår. Mot detta skall vägas att en särskild hantering av ett läkemedel vid mycket sällsynta och svåra tillstånd, som innebär att kostnaderna inte belastar enskild klinik eller sjukvårdshuvud- man, riskerar leda till en snedvridning vid jämförelse av alternativ till läkemedlets fördel. Detta kan inträffa i de fall andra alternativa behandlingar än läkemedlet finns tillgängliga men bekostas lokalt. Särläkemedel förutsätts vara den enda relevanta behandling vid det aktuella tillståndet och det innebär att denna risk är begränsad. Även i situationer när särskilda hänsyn beaktas måste det finnas någon typ av gräns när kostnaden per hälsovinst är för hög för samhället att betala. Grundtankarna i den etiska plattformen är att samhällets kostnader för läkemedel och andra insatser ska stå i rimlig proportion till den nytta de tillför. Det innebär att till- gängliga resurser skall användas där de gör bäst samlad nytta med hänsyn till behovet och att kostnad och nytta för en viss insats får vägas mot den kostnad och nytta som uppstår om resurserna används på annat sätt. Var gränsen går för vad som menas med oproportionerligt hög kostnad per hälsovinst, dvs. när behandlingen inte anses vara kostnadseffektiv givet andra hänsyn, är fortfarande en obesvarad fråga. En väg för att komma fram till vad som kan vara en rimlig gräns- dragning är att någon part åläggs att fatta beslut på ett öppet sätt. Beslut som sedan diskuteras brett och eventuellt blir före- mål för omprövning. Genom att jämföra med andra situationer i vården och samhället där beslut fattas om åtgärder för svåra till- stånd kan utveckling av en praxis påskyndas. Agence Nationale de Securité du Médicament et des Produits de Santé. Autorisations Temporaires d'Utilisation (ATU). URL : Utilisation-ATU/Autorisations-Temporaires-d- Utilisation/(offset)/0 (Senast besökt: ) Study on orphan drugs. Phase I. Overview of the conditions for marketing orphan drugs in Europe. Setting mental health priorities: problems and possibilities. The Milbank Quarterly, 72 (3): 451–470. for Human Use (CHMP). Guideline on clinical trials in small populations. Doc. Ref: CHMP/EWP/83561/2005. URL: ntific_guideline/2009/09/WC500003615.pdf (Senast besökt: ) Points to consider on the calculation and reporting of the prevalence of a condition for orphan designation. COMP/436/01. URL: ulatory_and_procedural_guideline/2009/09/WC500003773.pdf (Senast besökt: ) () meeting report on the review of applications for orphan designation. URL: ommittee_meeting_report/2012/09/WC500132184.pdf (Senast besökt: ) Desser A S, , , Grepperud S, 2010. Societal views on orphan drugs: cross sectional survey of Norwegians aged 40 to 67. Drummond MF, , Kanavos P, Ubel P, Rovira J. Assessing the economic challenges posed by orphan drugs. in 23(1):36-42. Primär arteriell hypertension. ; 34: 2057-61. URL: 34s2057_2061.pdf (Senast besökt: ) Regulation No 141/2000 of Parliament and of the Council of on orphan medicinal products. URL: 1/reg_2000_141/reg_2000_141_en.pdf (Senast besökt 2012-10- 03) Commission Regulation No 847/2000 of laying down the provisions for implementation of the criteria for designation of a medicinal product as an orphan medicinal product and definitions of the concepts similar medicinal product and clinical superiority. URL: http://eur lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:103:0 005:0008:EN:PDF (Senast besökt: ). Seventh Framework Programme 2007-2013. Research and Innovation. URL: (Senast besökt: ). Guideline on the format and content of applications for designation as orphan medicinal products and on the transfer of designations from one sponsor to another, 9 july 2007. ENTR/6283/00 Rev 3. URL: t_content_orphan_applications_rev3_200707_en.pdf (Senast besökt: ). Europeiska Unionens stadga om de grundläggande rättigheterna (artikel 35, 2010/C 83/02) URL: http://eur lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:C:2010:083:0 389:0403:sv:PDF. Register of designated . URL: register/html/alforphreg.htm (Senast besökt ) on Rare Diseases (EUCERD). Report on the State of the Art of RD Activities in Europe. URL: (Senast besökt ) EU/3/05/267. URL: s/human/orphans/2009/11/human_orphan_000273.jsp&mid= WC0b01ac058001d12b (Senast besökt ) EU/3/07/449. URL: s/human/orphans/2009/11/human_orphan_000150.jsp&mid= WC0b01ac058001d12b (Senast besökt ) EU/3/07/439. URL: s/human/orphans/2009/11/human_orphan_000137.jsp&mid= WC0b01ac058001d12b (Senast besökt ) Recommendation of 8 2009 on European action in the field of rare diseases. Folkpensionsanstalten (). Läkemedel och läkemedelsersättningar. URL: KA?OpenDocument (Senast besökt ) Folkpensionsanstalten (). URL: KA?OpenDocument (Senast besökt ) Gericke C A, Riesberg A, Busse R. Ethical issues in funding orphan drug research and development. J Med Ethics 31:164-8. Habl C, 2011. EMINET: Initial investigation to assess the feasibility of a coordinated system to access orphan medicines. Setting Health Care Priorities in : Cost- Effectiveness Meets the Rule of Rescue. 265(17), 2218-25. Hagn D, Schöffski O. 2005. Orphan Drugs: A Challenge for the in Europe. Schriften zur Gesundheitsökonomie 6, HERZ, Burgdorf. Haute Autorité de Santé (HAS). Commission de la transparence. Les avis sur les medicaments. URL: sante.fr/portail/jcms/c_5268/medicaments?cid=c_5268 (Senast besökt ) , Tunnage B, Yeo S T. Drugs for exceptionally rare diseases: do they deserve special status for funding? Rare Diseases and : . Press, D.C. E., & Loewenstein, G. Explaining the Identifiable victim effect. , 14, 35-257. Jonsen A R. Bentam in a box: Technology assessment and health care allocation. , Medicine and Healthcare, 14, 172- 174. Kvinnor, sjuksköterskor och etik. Largent E A, Pearson S D. Which Orphans a Home? for Rare Diseases. Report 42, no. 1, 27-34. Lindgardt, Z., , M. & , J. Waking the giant: business model innovation in the drug industry. In Vivo 26, 1-6. Upprätta en process för ordnat och effektivt införande samt utöka uppföljning av läkemedels användning och effekter. URL: /Nationell-lakemedelsstrategi/Uppratta-en- process-for-ordnat-och-effektivt-inforande-samt-utoka- uppfoljning-av-lakemedels-anvandning-och-effekter-/ (Senast besökt ) , Claxton K, Tsuchiya, A. Orphan drugs and the NHS: should we value rarity? , Tsuchiya, A, Claxton K, Raftery J. Orphan drugs revisited. 2010 Balancing economic, ethical and equity concerns in orphan drugs and rare diseases. McKie J, . The Rule of Rescue. Social Science & Medicine, 56, 2407-2419. Mentzakis E, Stefanowska P, Hurley J. A discrete choice experiment investigating preferences for funding drugs used to treat orphan diseases: an exploratory study. Health Economics, Policy and . Ministère des Affaires Sociales et de la Santé. Les spécialités pharmaceutiques prises en charge en sus des prestations dhospitalisation. URL: pharmaceutique-prises-en-charge-en-sus-des-prestations-d- hospitalisation.html (Senast besökt ) Nasjonalt Råd for Kvalitet og Prioritering i Helse- og Omsorgstjenesten. Samfunnsøkonomiske analyser i helsesektoren – en veileder. URL: 8konomiske+analyser+i+helsesektoren+- +en+veileder.14188.cms (senast besökt: ) Appraising Orphan Drugs. URL: (Senast besökt: ). Report: Ultra Orphan Drugs. Addendum to section 6.2.25 of the Guide to the Methods of Technology Appraisal. URL: doflifetreatments.jsp (Senast besökt ). URL: saerlaekemedel.pdf (Senast besökt ) Nord E, , and Macarounas-Kirchmann K. Social evaluation of health programs versus personal evaluation of health states. 9: 63-78. Nord E, , Street A, Kuhse H, . Who cares about cost; does economic analysis impose or reflect social values? Health Policy 34: 79-94. Health state index models for use in resource allocation decisions. in Health Care, 12 (1): 31-44. Nord E, L, , Menzel P, & Ubel P. Incorporating societal concerns for fairness in numerical valuations of health programs. Health Economics, 8, 25-39. Cost-value analysis in health careCambridge University Press, . Orofino J, Soto J, , Oyagüez I. Global spending on Orphan Drugs in , , the UK, and during 2007. Appl Health Econ Health Policy, 8;5:301-315. Policy alternatives for treatments for rare diseases. CMAJ 12;182(17):787-92. Is the person-trade-off a valid method for allocating health care resources? Health Economics, 6: 71-81. A Theory of . Rosenberg-Yunger Z R S, Daar A S, Thorsteinsdóttir, . Priority setting for orphan drugs: an international comparison. Health Policy, 100, 25-34. & Tinghög G.