sou · H0B375 · 2012-10-31 00:00:00 — En förutsättning för att forskning som investering ska komma till nytta i form av innovationer och kommersialisering är att resultaten efterfrågas och sprids i samhället. väntas både en innovationsstrategi från och en forskningsproposition från Utbild- ningsdepartementet. Life Science-sektorn och den medicinska forskningen, liksom möjligheten att tillvarata dess resultat kommer med största sannolikhet att lyftas i dessa dokument. De uttalade politiska ambitionerna på området är tydliga och de kan komma att förstärkas i höstens proposition och strategi om att ska ha en konkurrenskraft som bygger på forskning, kunskapsintensitet, innovation och entreprenörskap. Inom näringspo- litiken pågår även arbete med regelförenkling för företag med ambitionen att i största möjliga mån minska företagens administra- tiva kostnader. Förändringar i omvärlden påverkar konkurrenskraft Dessa ambitioner skall ses i ljuset av den snabba omvärlds- förändringen som påverkar möjligheter och utmaningar för framtida konkurrenskraft och hållbar tillväxt. Kunskap, kapital och humankapital söker sig till de mest attraktiva förutsätt- ningarna. Allt fler länder investerar därför strategiskt i forsknings- och innovationskapacitet i syfte att attrahera viktiga delar av värdekedjor. Det innebär ökade möjligheter till internationellt Läkemedelsindustrin, forskning och innovation samarbete men också att den nationella och regionala politiken blir mer konkurrensutsatt. har präglats av ett stort antal internationellt framgångs- rika företag. Dessa svarar fortfarande för den dominerande delen av exporten. Däremot har deras bidrag till sysselsättningen i successivt minskat. FoU-intensiteten i näringslivet är fortfarande hög i jämfört med de flesta länder. Det försprång tidigare hade i förhållande till de flesta jämförbara länder har dock minskat. Även om utvecklingen av FoU i näringslivet varierar mellan olika länder har relativa position försämrats . Ett av de senaste exemplen ses inom läkemedelsindustrin. Svenska företagsenheter i globala koncerner konkurrerar med företagsenheter i andra länder, oavsett om koncernerna är svensk- ägda eller utlandsägda. Beslut om var framtidssatsningar skall göras påverkas av den lokala och nationella miljö i vilken olika företags- enheter verkar, förhållanden som kan påverkas av politiska beslut. Andelen FoU i näringslivet i som bedrivs i utlandsägda företag har gått från någon enstaka procent 1987 till en toppnivå på 2003. Därefter har dock denna andel sjunkit markant till , till följd kraftiga neddragningar i några av de stora utlandsägda FoU-intensiva företagen i . Utvärderingar visar att offentliga insatser av stor vikt för näringsli- vet kan vara kompetensförsörjning, stärkt förankring av företagen i genom utbyggd samverkan med andra aktörer i det svenska forsknings- och innovationssystemet samt direkt involvering av företagen i innovationsprojekt där har förutsättningar att bidra till utvecklingen av internationellt konkurrenskraftiga lös- ningar på samhällsutmaningar. Marknadsutvecklingen är den mest grundläggande ekonomiska drivkraften för innovation och entreprenörskap. Offentliga behov av varor och tjänster är av stor betydelse för uppkomsten av mark- nader för nya varor och tjänster respektive för utvecklingen av befintliga marknader. Beroende på hur dessa behov omsätts i efterfrågan kan de antingen utgöra en drivkraft för innovation och förnyelse eller verka i konserverande riktning. Ett positivt samspel mellan offentlig efterfrågan och innovationsinvesteringar kan bidra Läkemedelsindustrin, forskning och innovation till näringslivets internationella konkurrenskraft och till att till- godose samhälleliga behov. Offentlig verksamhet kan därmed fungera som en drivkraft för innovation. Efterfrågedriven innovation är centralt i Innovation Union och börjar i allt högre grad uppmärksammas av beslutsfattare i en rad länder. 6.2.9Närings- och innovationspolitiska konsekvenser för prismodellen För att en prismodell i största möjliga utsträckning ska kunna bidra till innovation och samhällsnytta bör den utvecklas med hänsyn till målen inom närings- och forskningspolitiken. Premiera kunskapsintensiv verksamhet inom ramen för kon- kurrensregelverket Uppmuntra innovation och förnyelse Inte innebära ökad administrativ börda för företagen Inte hota framtida intresse för att investera i forskning och utveckling i Fokus ur ett svenskt perspektiv är vilken påverkan den svenska prissättningsmodellen kan förväntas ha på möjligheter att i konkurrens med andra länder attrahera forskning och industriell verksamhet i syfte att skapa arbetstillfällen och exportvärden och att skapa en miljö i svensk sjukvård, som leder till innovation, excellens och en vård med medicinska resultat i världsklass. En annan fråga relaterad till såväl närings- som forskningspoliti- ken är vilka incitament sjukvården har för att använda kostnads- effektiva behandlingar. Ny medicinsk teknologi kan skjuta upp sjuklighet, bota, lindra eller förebygga. Därför är det viktigt även ur detta perspektiv att prismodellen tar hänsyn till de vinster som nya innovationer medför i förhållande till priset. Samt att prismodellen skapar förutsättningar för tidig tillgång till nya innovativa läkemedel. Utveckling av nya läkemedel är beroende av samverkan mellan akademi, näringsliv och hälso- och sjukvården. Investeringar i medicinsk forskning, såväl offentlig som privat, riktade innovations- politiska åtgärder, läkarkårens benägenhet att delta i forskning och sjukvårdens utrymme och incitament för klinisk forskning och Läkemedelsindustrin, forskning och innovation kliniska prövningar samt industrins intresse och möjlighet att tidigt lansera och följa upp produkterna har betydelse för kvaliteten på behandling inom svensk sjukvård. En läkemedelsutveckling som är kopplad till hälso- och sjukvår- den är en direkt förutsättning för tillgång till den bästa vården. Hälso- och sjukvårdens samverkan med forskare och företag i läkemedelsutveckling driver kunskap och kompetens som i för- längningen är en av förutsättningarna att uppnå målen om en god och jämlik vård på lika villkor. Detta förutsätter också att hälso- och sjukvården är en kund för de i samverkan utvecklade behand- lingarna. 7.1Vad är sällsynta sjukdomar och särläkemedel? En sällsynt sjukdom, eller ovanlig diagnos används som ett sam- lingsnamn för sjukdomar med låg förekomst och hög svårighets- grad. Det innefattar framför allt genetiska sjukdomar, ovanliga cancerformer, auto-immuna sjukdomar, kongenitala missbild- ningar, toxiska sjukdomar eller infektionssjukdomar. Tillstånden är ofta livshotande eller kroniskt försvagande (NEPI, 2011). Ovanliga diagnoser definieras i som en sjukdom eller skada som leder till omfattande funktionsnedsättningar och som finns hos högst en per 10 000 invånare, eller maximalt hos cirka 950 personer i . kunskapsdatabas för ovanliga diagnoser innehåller omkring 260 diagnoser, men antalet ovanliga diagnoser är betydligt högre. Enligt EU, som använder en vidare definition av begreppet ovanlig diagnos eller sällsynt sjukdom (högst fem på 10 000 invå- nare), är antalet mellan 5 000 och 8 000. Dessa drabbar mellan totalt 27 och 36 miljoner personer inom EU, vilket skulle motsvara en halv miljon svenskar. Som jämförelser kan nämnas att i är gränsen 200 000 per- soner vilket 1984 motsvarade 8,5 per 10 000 och 2008 6,6 per 10 000. har en gräns på färre än 2 000 personer motsva- rande knappt en per 10 000 och färre än 50 000 personer motsvarande knappt fyra per 10 000. finns inom EU ett gemensamt regelverk om särläkemedel. och rådets förordning (EG) nr 141/2000 av om särläkemedel kom till med syftet att fastställa ett gemenskapsförfarande för att klassificera läkemedel som särläkemedel och skapa stimulansåtgärder för forskning om och utveckling av produkter klassificerade som särläkemedel, samt för att dessa produkter släpps ut på marknaden. Stimulansåtgärder för utveckling av särläkemedel har funnits i och i . Motiven bakom särskilda regler om särläkemedel är att vissa till- stånd är så sällsynta att kostnaderna för att utveckla och släppa ut ett läkemedel på marknaden inte skulle täckas av produktens för- väntade försäljning. Intresset från läkemedelsindustrin att utveckla läkemedel för ovanliga diagnoser har därför varit svagt. I ingressen till förordning (EG) nr 141/2000 sägs att patienter som lider av sällsynta tillstånd bör ha rätt till samma kvalitet på behandling som andra patienter. Det är därför nödvändigt att främja läkemedelsindustrins forskning, utveckling och försäljning när det gäller lämpliga läkemedel. Ett läkemedel ska enligt artikel 3 i förordningen klassificeras som särläkemedel om ett läkemedelsföretag kan påvisa: a)att läkemedlet är avsett för att diagnostisera, förebygga eller behandla livshotande tillstånd eller tillstånd med kronisk funk- tionsnedsättning och som högst fem av 10 000 personer i gemenskapen lider av vid ansökningstillfället, eller att det är avsett för att diagnostisera, förebygga eller behandla livshotande, svårt funktionsnedsättande eller allvarliga och kro- niska tillstånd inom gemenskapen och att det utan stimulans- åtgärder inte är troligt att en försäljning av läkemedlet inom gemenskapen skulle generera tillräcklig avkastning för att moti- vera den nödvändiga investeringen, och b)att det inte finns någon tillfredsställande metod som godkänts inom gemenskapen för att diagnostisera, förebygga eller behandla det aktuella tillståndet eller, om det finns en sådan metod, att läkemedlet kommer att vara till stor nytta för dem som lider av detta tillstånd. har utfärdat tillämpningsföreskrifter1 beträf- fande ovan nämnda klassificeringskriterier. Av dessa framgår bland annat att ett läkemedelsföretag, som ansöker enligt det ekonomiska kriteriet i a) andra stycket ovan, dels ska lämna uppgifter om alla kostnader som det ådrar sig för läkemedlets utveckling, dels ska göra en uppskattning och motivering av den förväntade inkomsten från försäljningen av läkemedlet inom gemenskapen efter godkännandet. För att få ett läkemedel klassificerat som särläkemedel – det vill säga erhålla särläkemedelsstatus – kan läkemedelsföretaget komma in med en ansökan till när som helst under utvecklingen av läkemedlet. När produkten är färdigutvecklad ansöker företaget om godkännande av försäljning på samma sätt som för övriga läkemedel. Beslut om särläkemedelsstatus fattas av efter utlåtande av () som är en vetenskaplig kommitté inom . Status som särläkemedel återkallas om läkemedelsföretaget begär det, om det före godkännandet för försäljning fastställs att kriterierna är uppfyllda eller om tidsperioden för ensam- rätt på marknaden (se nedan) har löpt ut. De läkemedel som får särläkemedelsstatus har enligt förord- ningen (artikel 6–9) rätt till följande stimulansåtgärder: a)Ensamrätt på marknaden Om ett godkännande för försäljning beviljas för ett särläkeme- del får inte ett liknande läkemedel godkännas för försäljning för samma behandlingsindikation. kan minskas till om det i slutet av det femte året kan fastställas att det aktuella läkemedlet inte längre upp- fyller kriterierna för särläkemedelsstatus. Ensamrätten kan dock brytas om det företag som har god- kännandet för försäljning av originalprodukten ger sitt tillstånd, inte kan förse marknaden med tillräckliga mängder av original- produkten eller om ett läkemedelsföretag som ansöker om god- kännande för ett annat läkemedel – även om det liknar det sär- läkemedel som godkännande redan har beviljats för – kan visa att detta är säkrare, mer ändamålsenligt eller i andra hänseenden kliniskt överlägset. 1 Kommissionens förordning (EG) nr 87/2000 om tillämpningsföreskrifter för klassificering av läkemedel som särläkemedel och om definitionen av uttrycken liknande läkemedel och klinisk överlägsenhet. Klinisk överlägsenhet innebär enlig til- lämpningsföreskrifter att man visar att ett läkemedel ger en sig- nifikant terapeutisk eller diagnostisk fördel framför ett godkänt särläkemedel, till exempel genom att det är effektivare eller att det ökar säkerheten för en betydande del av målgrupperna. b)Centralt godkännande Läkemedel med särläkemedelsstatus har tillgång till den så kal- lade centrala godkännandeproceduren. Den innebär att ett läke- medel godkänns för försäljning i alla EU:s medlems- stater. Ett läkemedelsföretag kan innan det lämnar in sin ansökan om godkännande för försäljning begära att lämnar veten- skaplig rådgivning om utförandet av de olika tester och prov som är nödvändiga för att påvisa läkemedlets kvalitet, säkerhet och ändamålsenlighet. För att underlätta beviljandet av godkännande för försäljning medger hel eller delvis befrielse från skyldigheten för läkemedelsföretag att betala avgifter för exempelvis protokoll- hjälp, inspektion innan godkännande och för ansökan om god- kännande. tilldelas bidrag för att finansiera dessa avgifts- befrielser. var detta bidrag (, 2007). Läkemedel med särläkemedelsstatus är berättigade till de stimu- lansåtgärder som vidtas av EU och medlemsstaterna i syfte att stödja forskning om, utveckling av och tillgång till särläkemedel och särskilt åtgärder för sådant forskningsstöd, till förmån för små och medelstora företag, som omfattas av ramprogrammen för forskning och teknisk utveckling. 7.2Användningen av särläkemedel i Stiftelsen nätverk för läkemedelsepidemiologi (NEPI) presenterade en kartläggning av användningen av särläkemedel i . Kartläggningen gjordes på uppdrag av SKL som ett led i överenskommelsen mellan regeringen och SKL om statens ersätt- ning till landstingen för kostnaderna för läkemedelsförmånerna 2011–2012. Om inte annat anges hämtas uppgifterna i detta avsnitt från kartläggningen redovisad i NEPI (2011). Fler än 800 kombinationer av läkemedelssubstans och indika- tion har fått särläkemedelsstatus inom EU. Vissa läkemedel har alltså fått särläkemedelsstatus beviljad för flera indikationer. Av produkter som fått status som särläkemedel är det endast ett mindre antal som blivit godkända för försäljning. I har 54 särläkemedel haft försäljning . Den totala försäljningen av sär- läkemedel i uppgick till , varav 794 miljoner utgjordes av receptförskrivna läkemedel och 235 miljoner av läkemedel rekvirerade till avdelningar och mottagningar på sjukhus. Av receptförskrivna särläkemedel finansi- erades 767 miljoner inom läkemedelsförmånen och 27 miljoner genom patientens egenavgift. *Marknadsexklusivitet upphört (Fabrazyme* och Replagal*) +Särläkememedelsstatus upphört p.g.a. begäran av företaget (Sutent, Afinitor, , Xyrem). Prognos baserat på november månad. Källa: NEPI (2011). Kostnaderna för särläkemedel 2011 utgör av den totala läkemedelsförsäljningen. Det är en fördubbling av motsvarande andel 2007. Av den totala försäljningsvolymen 2011 står 15 särläkemedel för . Tio av dessa tillhör gruppen Tumörer och rubb- ningar i immunsystemet och sju av dessa tillhör en undergrupp till denna, nämligen Cytostatiska/cytotoxiska medel. Som syns i figuren nedan varierar försäljningssättet starkt mellan de sålda särläkemedlen 2011. De tre mest säljande läkemed- len stod för av den totala försäljningen. Några har i princip uteslutande förskrivits i öppenvården, medan andra endast har rekvirerats till slutenvården. Källa: NEPI (2011). Av figuren nedan framgår att 5 000 individer i öppenvård fick ett särläkemedel förskrivet . Antalet varierar kraftigt mellan de olika läkemedlen och två läkemedel står för av det totala antalet individer. *Marknadsexklusivitet upphört (Fabrazyme* och Replagal*) +Särläkememedelsstatus upphört p .g.a. begäran av företaget (Sutent, Afinitor, , Xyrem). Sorteringsordning försäljning i AUP öppenvård . Källa: NEPI, Ursprunglig källa . Kostnad per patient för särläkemedel kan enbart beräknas för sär- läkemedel som enbart, eller åtminstone huvudsakligen, förskrivs på recept. För dessa varierar kostnaden mellan (Elaprase mot sjukdom) och (Wilzin vid sjukdom). Elaprase är ett extremfall och det läkemedel som är näst dyrast av dem som förskrivits på recept kostar . Genomsnittskostnaden per patient och år är . Inget särläkemedel omfattas av den frivilliga överenskom- melsen mellan landstingen om solidarisk finansiering på det sätt som sker för läkemedel vid Gauchers sjukdom, blödarsjuka samt HIV-infektion. Skälet till detta är att överenskommelsen hanterar den särskilda ersättningen från staten till landstingen för kostnaderna för läkemedelsförmånerna. Den berör inte läkemedel som helt eller till delar rekvireras till vårdinrättningar. Det finns ingen prognos för särläkemedlens framtida budgetpåver- kan i . I en studie gör dock Schey m.fl. (2011) en bedömning av vilken budgetpåverkan kostnaderna för särläkemedel kan komma att få i och under peri- oden –2020.2 Nedan redovisas i detalj resultatet från denna studie. Anled- ningen till det är att det finns få andra studier som uppskattar bud- getpåverkan. Detta är den första studien som uppskattar utveck- lingen över så . De övriga studierna har varit retrospektiva eller har prognostiserat framtida budgetpåverkan för bara ett fåtal år. I studien används antalet sällsynta sjukdomar snarare än antalet särläkemedel som utgångspunkt för beräkningarna. På så vis tas bättre hänsyn till det faktum att många läkemedel som får särläke- medelsstatus är avsedda att användas mot tillstånd för vilka det redan finns ett godkänt särläkemedel tillgängligt. Påverkan på kostnaden av att ha flera läkemedel tillgängliga mot en sjukdom tas i studien hänsyn till genom att uppskatta andelen patienter med en viss sjukdom som får behandling både i de fall där det finns ett läkemedel mot sjukdomen och där det finns flera läkemedel. I studien prognostiseras antalet sällsynta sjukdomar 2011–2020 med utgångspunkt bland annat i nedanstående antaganden. Dessa antaganden motsvarar hur det såg ut –2010. Av de läkemedel som beviljas särläkemedelsstatus är mot tillstånd där det inte finns något särläke- medel godkänt. Andelen läkemedel med särläkemedelsstatus som godkänns för försäljning är . Tiden mellan det att ett läkemedel beviljas särläkemedelsstatus och att det godkänns är . Bland övriga antaganden som görs i studien kan följande nämnas: Läkemedelskostnaderna minskar när ensamrät- ten på marknaden upphör efter introduktionen. 2 Studien finansierades av , ett företag som utvecklar läkemedel, däribland särläkemedel. Den totala läkemedelsmarknaden förväntas växa med 6,6 pro- cent , vilket motsvarar tillväxttakten . Studien visar att särläkemedlens andel av den totala läkemedels- kostnaden har ökat från 2010. Värt att notera detta stämmer väl överens med hur det ser ut i . Enligt den studie från NEPI som refereras ovan var särläkemedlens andel av totalkostnaden 2011. förväntas tillväxten att fortsätta, men takten antas avta och plana ut 2016. Kostnaderna för särläkemedel förväntas alltså inte att öka som en andel av totalkostnaden . Men i absoluta tal växer kostnaden eftersom hela marknaden antas växa. I studien anges tre huvudsakliga skäl till att kostnaden för sär- läkemedel som andel av totalkostnaden förväntas plana ut . a)De läkemedel som fick särläkemedelsstatus åren efter att EU- lagstiftningen började gälla tappar sin ensamrätt på marknaden. b)Få läkemedel som beviljats särläkemedelsstatus godkänns för för- säljning. I genomsnitt godkändes av de läke- medel som beviljats särläkemedelsstatus för försäljning . Medan antalet läkemedel som beviljas sär- läkemedelsstatus vuxit kontinuerligt har antalet särläkemedel som godkänts för behandling av tidigare obehandlade sjukdo- mar fluktuerat och sjunkit från 13 stycken 2007 till 4 stycken 2010. c)Andelen nya patienter som får tillgång till behandling börjar minska efter det att ett läkemedel godkänts. Av hela den behandlingsbara populationen med en sällsynt sjukdom kommer endast en viss andel att diagnostiseras och vara lämpliga att behandla. De patienter som är i störst behov av behandling identifieras snabbt och sedan minskar takten i upptaget av nya patienter . Denna studie stämmer enligt Schey m.fl. (2011) väl överens med tidigare studier som har gjorts av särläkemedels budgetpåverkan. Den enda tillgängliga analysen som avviker från vad denna studie visar gjordes på uppdrag av och beräk- nade att särläkemedlens budgetpåverkan skulle vara mellan 6 och 8 Dessa uppskattningar gjordes dock 2004 och basera- des på de begränsade historiska data som fanns tillgängliga . 7.4Prissättning och subventionering av särläkemedel Det finns inga EU-bestämmelser om prissättning och subventio- nering av särläkemedel. För särläkemedel såväl som för övriga läke- medel gäller att respektive medlemsstat beslutar om sina egna regler. Habl m.fl. (2011) vid har på EU- kommissionens uppdrag tagit fram en rapport som bland annat innehåller uppgifter om prissättning och subventionering av särlä- kemedel i 22 EU-länder, inklusive . Uppgifterna i detta avsnitt är hämtade från denna rapport. I flertalet länder tillhandahålls särläkemedlen huvudsakligen via de expertcentra för sällsynta sjukdomar som är kopplade till olika sjukhus. Endast ett fåtal länder skiljer mellan särläkemedel och andra läkemedel när det gäller prissättning och subventionering i sluten- vården. De vanligaste sätten att fastställa priser på de särläkemedel som tillhandahålls via sjukhusen är genom upphandling eller prisför- handling mellan köpare och säljare. Möjligheten till prisreduktioner varierar kraftigt mellan olika produkter. Om endast en produkt med ensamrätt till marknaden finns tillgänglig är sannolikheten att rabatter erhålls mindre trolig och detta gäller för det stora flertalet särläkemedel. Särläkemedel som hanteras i slutenvården är kostnadsfria för patienterna. Trots sjukhusens centrala roll när det gäller tillhandahållandet av särläkemedel är i varje fall något särläkemedel inkluderat i sub- ventionssystemet för öppenvårdsläkemedel i flertalet av länderna. I några länder är eller mer av alla godkända särläkemedel tillgängliga via det ordinarie subventionssystemet. Reglerna för prissättning och subventionering av särläkemedel i öppenvård är i allmänhet de samma som för övriga läkemedel. innebär i flertalet länder bland annat att internationell referenspris- sättning tillämpas i någon form och att hänsyn tas till budget- påverkan. I många länder har dock skapats möjligheter för patienter att få tillgång till vissa särläkemedel trots att de inte subventioneras enligt de vanliga reglerna för läkemedel i öppen- eller slutenvård. Här redovisas ett antal av de särlösningar som tillämpas: a)Ytterligare administrativa krav Ett antal länder kräver att den institution som betalar för läke- medel i landet ger sitt tillstånd innan särläkemedlet förskrivs. Vidare krävs ibland att särläkemedlet måste lämnas ut på ett expertcentrum eller i varje fall att förskrivningen diskuteras med en specialist vid centrat. b)Villkorad förskrivning Förskrivning av vissa särläkemedel medges i ett antal länder endast vid ett specifikt användningsområde. Alternativt att läkemedlen bara används i andra eller tredje hand om första lin- jens behandling inte fungerar. c)Särskild finansiering I några länder kan användningen av särläkemedel täckas av en särskild fond. Exempelvis i avsätts till en särskild fond, varav halva summan är öronmärkt för att subventionera särläkemedel och livräddande mediciner. I hanteras så kallade ultra-orphans3 i särskild ordning. De granskas inte som andra läkemedel av () utan de behandlas av the (). NCG är en kommitté inom ramen för the som handhar så kallade specialiserade tjänster inom hälso- och sjukvården på nationell nivå. NCG granskar ultra-orphans huvudsakligen med utgångs- punkt ifrån deras kliniska nytta. Kostnadseffektivitet är till skillnad från hos inget beslutskriterium. Anser NCG att ett ultra-orphan ska användas så kan de finansiera detta på nationell nivå. Normalt finansieras hälso- och sjukvården av så kallade Primary Care Trusts på regional nivå.