sou · H0B375 · 2012-10-31 00:00:00 — Det är viktigt att slå fast att begåvning, social ställning, inkomst, ålder etc. inte får avgöra vem som skall få vård eller kvaliteten på vården. I en vidare tolkning av människovärdesprincipen sägs att: Det är en form av diskriminering och oförenligt med de etiska princi- perna att generellt låta behoven stå tillbaka på grund av ålder, födelse- vikt, livsstil eller ekonomiska och sociala förhållanden. Däremot är det förenligt med de etiska principerna att i det enskilda fallet ta hänsyn till omständigheter som begränsar nyttan av medicinska åtgärder. I propositionen görs bedömningen att det är oförenligt med män- niskovärdesprincipen att prioritera på basis av social status, eko- nomisk ställning, kronologisk ålder, eller om behoven uppkommit genom en negativ livsstil eller kan anses vara självförvållade. gör en distinktion mellan kronologisk och biologisk ålder, där kronologisk ålder är den ålder som är kopplad till födelsedatum, medan biologisk ålder avgörs av orga- nens och kroppen funktion. Människovärdesprincipen tillåter inte att man tar hänsyn till kronologisk ålder hos patienten eller att man tillämpar generella kronologiska åldersgränser vid prioriteringar, om inte den kronologiska åldern är förknippad med omständlig- heter som begränsar eller påverkar effekten av en behandling. En patients biologiska ålder i form av nedsatta fysiologiska resurser – som påverkar möjligheten att tillgodogöra sig åtgärder, eller som leder till att riskerna överväger nyttan eller leder till risk för allvarliga komplikationer – kan dock vägas in. Likaså betonas i att till exempel låg födelsevikt i sig inte får utgöra grund för prioritering (eller ransonering) utan att det måste göras en individuell bedömning av patientens förutsättningar att tillgodogöra sig de åtgärder som övervägs (1995). Att självförvållade skador och sjukdomar eller en skadlig livsstil skulle kunna ligga till grund för prioritering avvisas på grundval av skäl som att kunskapen om orsakssambanden mellan val/livsstil och sjukdom/skada saknades när patienten gjorde de val som kan ha orsakat sjukdomen/skadan; att ärftliga faktorer kan påverka huruvida sjukdomen/skadan uppkommer. I Prioriteringsutred- ningen nämns ytterligare skäl som att det kan finnas sociala förhål- landen som påverkar våra val och vår livsstil på ett sätt som vi inte kan ses som ansvariga för; att det är svårt att avgränsa vad som är en skadlig livsstil från icke-skadliga livsstilar (1995). Däremot kan livsstilen vägas in i det enskilda fallet när det bedöms om patienten kommer att ha nytta av åtgärden ifråga, givet patientens fortsatta livsstil. I den slutgiltiga propositionen slås det fast att i vissa fall kan det vara motiverat att ställa krav på motpre- stationer när det gäller livsstil i relation till om en åtgärd ska erbju- das eller inte. Propositionen avvisar att patientens ekonomiska ställning ska få spela roll för huruvida patienten kommer i åtnjutande av vård och omsorg eller inte. Man menar att i princip ska patientens förmåga att kunna betala för sin vård inte får ha något inflytande på vänteti- dens längd eller vården medicinska kvalitet. Detsamma gäller pati- entens sociala ställning i samhället eller om patienten har vissa ansvarsförhållanden. 6.1.3Människovärdesprincipen och läkemedel mot sällsynta och svåra sjukdomar Människovärdesprincipen ger uttryck för en basal rättviseprincip som går ut på att irrelevanta egenskaper hos en person inte ska bestämma om denna person får tillgång till en viktig samhällelig nyttighet. I detta fall att en persons grupptillhörighet inte generellt är relevant vid prioriteringar inom hälso- och sjukvård, om inte en sådan grupptillhörighet är relaterad till storleken på det behov som patienten har, eller möjligheten att få nytta av en viss hälso- och sjukvårdsåtgärd (se nedan). I relation till särläkemedel, eller läkemedel för sällsynta sjukdo- mar, kan det tolkas som att patienter inte ska särbehandlas (nega- tivt eller positivt) för att de tillhör en viss grupp, som i detta fall framför allt kännetecknas av att den består av få individer. Detta innebär att åtgärder i relation till en viss patientgrupp ska behandlas som åtgärder gentemot motsvarande behov och nytta i relation till andra patientgrupper oavsett storleken på dessa grupper. Problemet här är naturligtvis att gruppstorleken dels påverkar den forsknings- volym som kan leda fram till behandlingsåtgärder för gruppen, dels påverkar kostnaden för de behandlingsåtgärder som tas fram. I den brittiska medborgarpanelen kring dessa frågor pekar man på att om inte särläkemedel tillhandahålls kan det bli en uppdelning mellan fattiga och rika patienter (2004). En variant på detta argument är att särläkemedel måste subventioneras eftersom med- borgarna själva (eller åtminstone ett mycket litet fåtal) kan bekosta dessa läkemedel själva utan att gå i personlig konkurs eller lida stor ekonomisk skada – något som ses som oacceptabelt i ett välfärd- samhälle (2010). Ett generellt problem med dessa argu- ment är dock att de även kan tillämpas på en rad andra läkemedel som inte kan ses som läkemedel mot sällsynta och svåra sjukdomar (exempelvis vissa cancerläkemedel riktade till relativt stora patient- grupper) och ger inte skäl till specialbehandling för just denna kategori läkemedel. Med tanke på de kostnader per behandlad pati- ent som dessa dyra läkemedel ger upphov till är det ytterst få pri- vatpersoner som skulle kunna tillägna sig dessa. Generellt gäller det för alla nedanstående resonemang i relation till den etiska plattfor- men att de även gäller för läkemedel riktade mot vanliga och svåra sjukdomar, men poängen med rättviseresonemanget är just att peka på den likhet som bör råda när det gäller hanteringen av vanliga och sällsynta svåra sjukdomar. Propositionen konstaterar dock att människors lika värde och lika rätt inte ger någon direkt vägledning vid prioriteringar. Männi- skovärdesprincipen kompletteras därför med behovs-solidaritets- principen och kostnadseffektivitetsprincipen. Behovs-solidaritetsprincipen säger att: resurserna bör fördelas efter behov. Enligt propositionen innebär principen att mer av hälso- och sjukvårdens resurser bör fördelas till dem som har de största beho- ven, de svåraste sjukdomarna och den sämsta livskvaliteten. Detta gäller även om inte alla får sina behov tillgodosedda. Det sägs att behovets storlek beror av sjukdomens svårighetsgrad men även av dess varaktighet. påpekas att man inte kan ha behov av det som man inte har nytta av vilket innebär att det finns ett krav på att balansera behovet mot den nytta som vårdåtgärder kan göra i relation till behovet (något som blir än tydligare om vi väger in kostnadseffektivitetsprincipen). I prioriteringsutredningen kopplas behovs-solidaritetsprincipen till Hälso- och sjukvårdslagens portalparagraf där det sägs att målet för hälso- och sjukvården är en god hälsa och vård på lika villkor för hela befolkningen. Detta menar man är ett uttryck för solidari- tet och syftar till att utjämna skillnader i tillgänglighet, men även i utfall. Patienters olika förutsättningar när det gäller utgångsläge och möjlighet att tillgodogöra sig behandling omöjliggör dock en fullständig utjämning. I propositionen uttrycks detta som att soli- daritetsaspekten av principen innebär en strävan efter ett så lika utfall när det gäller hälsa och hälsorelaterad livskvalitet som möjligt i samhället. Detta innebär då att hälso- och sjukvården har utrymme att pri- oritera grupper som ligger längre från en god hälsa eller hälsorelate- rad livskvalitet före grupper som redan har relativt god hälsa eller hälsorelaterad livskvalitet. Det är dock viktigt att betona att hälso- och sjukvården inte har ett ansvar för att utjämna allmänna livskva- litetsskillnader i samhället eller kompensera grupper för skillnader på andra områden (exempelvis socioekonomiska skillnader), utan att det handlar om att utjämna skillnader kopplat till den form av hälsa och livskvalitet som kan påverkas med vårdåtgärder. Ett sådant tänkande ligger väl i linje med principens behovsaspekt dvs. att prioritera det största behovet eftersom grupper med större behov ligger längre från ett jämlikt hälso- och livskvalitetsutfall. Solidaritetsaspekten är även kopplad till att det är väsentligt att särskilt beakta behoven hos de svagaste grupperna som inte själva kan göra sin röst hörd. Det innebär dock inte automatiskt att dessa grupper ska få en högre prioritering utan endast att deras behov ska bedömas på samma sätt som för starkare gruppers behov. Den tredje principen är kostnadseffektivitetsprincipen som säger: Vid val mellan olika verksamhetsområden eller åtgärder bör en rimlig relation mellan kostnader och effekt, mätt i förbättrad hälsa och höjd livskvalitet eftersträvas. I propositionen framgår att svåra tillstånd och väsentliga livskvali- tetsskillnader ska gå före lindrigare tillstånd även om åtgärderna gentemot de förra är förknippade med förhållandevis högre kost- nader. Propositionen lyfter vidare fram att man i bedömningen av kostnadseffektivitet även måste väga in negativa sidoeffekter av de åtgärder som bedöms. I propositionen betonas dock: Att verksamheten bedrivs kostnadseffektivt får däremot aldrig inne- bära att man underlåter att ge vård till eller försämrar kvaliteten av vården av döende, svårt och långvarigt sjuka, gamla, dementa, utveck- lingsstörda, gravt funktionshindrade eller andra som är i liknande situation. Det sägs att principen endast bör tillämpas vid val av åtgärder i förhållande till samma sjukdom. Detta ställningstagande har till viss del modifierats i lagstiftningen som ligger till grund för beslut om att nya läkemedel ska ingå i läkemedelsförmånen, där kostnadsef- fektiviteten använts för jämförelser mellan sjukdomar och ur ett samhälleligt perspektiv (Lag om läkemedelsförmåner 2002:160). Grundtankarna i förmånssystemet är att samhällets kostnader för läke- medel skall stå i rimlig proportion till den nytta de tillför och att läkemedelskostnaderna inte får medföra att utrymmet för annan ange- lägen sjukvård minskar. Det innebär att tillgängliga resurser skall användas där de gör bäst samlad nytta och att kostnaden för en viss insats får vägas mot nyttan av insatsen jämfört med kostnad och nytta om resurserna används på annat sätt. Det innebär att man vid begrän- sade resurser kan tvingas göra prioriteringar. Kravet på kostnadseffek- tivitet bör generellt ställas högre vid mindre angelägna sjukdomstill- stånd än vid mer angelägna. (se prop. 2001/02:63 s. 28 och 46). och läkemedel mot sällsynta och svåra sjukdomar Om vi tolkar vilken rättvisesyn som uttrycks i behovs-solidaritets- principen och kostnadseffektivitetsprincipen och i det faktum att den senare har underordnats den förra så finner vi följande aspekter som är relevanta i detta sammanhang: Vi bör eftersträva att alla medborgare ges så lika möjligheter som möjligt att uppnå god hälsa; vi bör eftersträva att alla medborgare ska uppnå en så lika nivå av hälsa som möjligt (vilket förutsätter att vi i första hand fokuserar på dem som ligger längst ifrån en sådan lika nivå – dvs. de med störst behov); vi bör eftersträva att balansera behovet mot möjligheten att göra nytta i relation till detta behov (inom ramen för begränsade resurser) för att faktiskt kunna närma oss ett så lika utfall av hälsa som möjligt. Att särbehandling av särläkemedel och andra behandlingar rik- tade till sällsynta tillstånd kan kopplas till idéer om rättvis fördel- ning av hälso- och sjukvårdsresurser är något vi även återfinner i den internationella litteraturen. Det argument som ligger närmast vår tolkning av den etiska plattformen är att medborgarna bör ha jämlik tillgång till hälso- och sjukvård av god kvalitet vilket förutsätter att särläkemedel subventioneras i en större utsträckning än andra läkemedel så att alla patienter kan garanteras en sådan tillgång (2004; et al. 2005; 2010). Lika möjligheter till hälsa För att idén om lika möjligheter ska kunna realiseras kräver det att olika patientgrupper har samma möjlighet som alla andra patient- grupper att få tillgång till verksam behandling mot det ohälsotill- stånd de lider av. Om vi här fokuserar på behandling som är fram- tagen för dessa tillstånd (och inte på frågan huruvida vi ska bedriva forskning) så säger denna princip att om det finns behandling mot ett visst tillstånd så bör den också tillhandahållas den aktuella patientgruppen. Att behandlingen är mindre kostnadseffektiv beroende på att patientgruppen är liten förefaller i detta sammanhang vara oväsent- ligt att ta hänsyn till eftersom det skulle innebära att små patient- grupper inte ges lika möjligheter till att kunna uppnå god hälsa. Idén om lika möjligheter tolkas även som att grupper med svag autonomi eller som av andra skäl har svårt att uttrycka eller få gehör för sina egna behov måste uppmärksammas så att denna bristande förmåga inte påverkar deras lika möjligheter till att få sina behov åtgärdade. Det är dock viktigt att poängtera att det handlar om att ge dessa grupper lika möjligheter till att få sina behov åtgär- dade, inte att deras behov automatiskt ska väga tyngre än andra motsvarande behov. Patienter med sällsynta sjukdomar som är i behov av behandling är inte sällan barn och därmed en grupp med låg autonomi. Likaså kan små grupper möjligen ha sämre för- utsättningar än stora patientgrupper att göra sin röst hörd. har emellertid sällsynta sjukdomar fått en större upp- märksamhet i media. EU har rekommenderat medlemsstaterna att inrätta en nationell plan/strategi senast och detta är bakgrunden till det arbete som pågår i sam- ordnat av på uppdrag av (se nedan diskussionen kring det problematiska i att fokusera på iden- tifierade grupper eller individer). Ett problem med tanken på lika möjligheter (tillämpad på till- gänglig behandling) är att den i en tolkning förefaller implicera att alla patienter ska ha tillgång till all tillgänglig behandling vilket ur resurssynvinkel är en omöjlighet. Att lägga förhållandevis mer resurser på läkemedel mot sällsynta och svåra sjukdomar kan för- sämra andra gruppers lika möjligheter till att uppnå god hälsa (se exempelvis 2010). I en annan tolkning kan den implicera att vi bör ta bort tillgänglig behandling för andra grupper för att en viss patientgrupp ska få lika möjligheter, dvs. att den leder till en nivellering som radikalt minskar den totala hälsonivån. Följaktligen måste denna princip balanseras mot andra rättviseöverväganden. Lika utfall när det gäller hälsa Om vi tittar på idén om att uppnå ett så lika utfall av hälsa som möjligt (med fokus på det större behovet som förknippas med detta) ger den upphov till två olika tolkningar som är relevanta i relation till läkemedel mot sällsynta och svåra sjukdomar. Den första tolkningen är att vi framför allt bör fokusera på allvarliga sjukdomar och tillstånd, dvs. sjukdomar som är förknippade med stora behov om vi ska uppnå en större likhet i hälsa eftersom patientgrupper med dessa tillstånd ligger längre ifrån ett jämlikt hälsoutfall i befolkningen. Om denna syn kombineras med ovan- stående idé om lika möjligheter kan det tolkas som att lika svåra eller allvarliga sjukdomar åtminstone bör ha lika möjligheter, och i den mån införande av lika möjligheter ska drabba några patient- grupper i form av sämre tillgång till behandling så är det grupper med mindre allvarliga sjukdomar som i första hand bör drabbas. Som (2010) påpekar verkar en jämlik tillgång till ett gott hälsoutfall förutsätta att särbehandlingen endast gäller särläkemedel som har en god effekt och som därmed påverkar hälsoutfallet i en mer substantiell grad. Detta stöds ju av den etiska plattformens skrivningar om att en patientgrupp inte kan ha behov av något som de inte har nytta av och att vi i tillämpningen av plattformen generellt har ställt krav på att vi balanserar behovets storlek mot den nytta behandlingen kan göra. Särläkemedel definieras av att de används för behandling av till- stånd som är både sällsynta och svåra. På samma sätt som för andra tillstånd och andra behandlingar, inklusive andra läkemedel, ska svårighetsgraden hos det tillstånd som särläkemedlet ska användas för värderas och högre prioritet ska ges åt de svåraste tillstånden enligt ovan. I regel är dessa tillstånd svåra men det finns en bety- dande skillnad i svårighetsgrad mellan olika sjukdomar och svårig- hetsgraden inom en sjukdom tenderar att variera under sjukdoms- perioden. Här är det angeläget att värdera det aktuella tillståndet och prognos vid interventionstillfället dvs. när ett visst läkemedel sätts in. Detta ställningstagande stöds i stor utsträckning av den internationella litteraturen. Ett flertal författare (2004; et al. 2005; et al. 2005, 2006; 2010) dis- kuterar om det är sällsyntheten hos en viss sjukdom som berättigar sjukdomen och dess läkemedelsbehandling till särbehandling, men kommer fram till att argumenten om sällsynthet generellt handlar om svårighetsgrad (vi återkommer till argument kring sällsynthet nedan). (2006) menar dock att det vore värdefullt att studera huruvida medborgarna/samhället är villigt att betala mer för sällsynta svåra sjukdomar än för vanliga svåra sjukdomar. I den brittiska medborgarpanelen kring särläkemedel lyfter man särskilt fram livshotande tillstånd som angelägna att behandla (2004). Vår slutsats är att särskild hänsyn bör tas till sjukdomens/tillståndets svårighetsgrad vilket är väl i linje med den etiska plattformen som ger en central ställning till tillståndets svårighetsgrad men föreskriver att svårighetsgraden ska balanseras mot den effekt som åtgärderna har på detta tillstånd. Detta ger dock ingen särställning till just sällsynta sjukdomar i sig men kan kräva att sällsynta tillstånd särbehandlas för att sjukdomar med lika stor svårighetsgrad ska behandlas lika. Den andra tolkningen av tanken om lika utfall är att när vi jäm- för olika svåra tillstånd så har vi skäl att prioritera de tillstånd där det saknas alternativa behandlingsmöjligheter som kan lyfta patientgruppen mot ett mer jämlikt utfall av hälsa (en idé som även stöds av tanken om lika möjligheter). Detta måste dock balanseras mot möjligheten att göra nytta för den tidigare förfördelade grup- pen men ger visst stöd för att ha något lägre krav på accepterbar nytta för att vi inte återigen ska hamna i en nivelleringsproblema- tik. Om gruppen gentemot vilket särläkemedlet riktar sig har ett sämre utgångsläge och sämre möjligheter att uppnå ett gott hälso- utfall bör detta vägas in. Detta argument kring bristande alternativ hittar vi även i den internationella litteraturen så låt oss granska de argument som framförs för och emot detta mer i detalj (se exempelvis et al. 2005; Rosenberg-Yunger et al. I många fall framförs detta argument utan att kvalificera huruvida det alternativ som finns ska särbehandlas även om den inte leder till förbättrad hälsa utan endast förhindrar sjukdomsutveckling, förlänger livet eller när prognosen är mycket dålig (et al. I relation till den modifierade rule of rescue (RoR) som används i vissa nationella kontexter (se nedan) förknippas den dock med krav på en mer väsentlig effekt hos alternativet (och detsamma förefaller gälla den brittiska medborgarpanelen) (2004; Rosenberg-Yunger et al. För det första är argumentet om bristande alternativ inte endast tillämpligt i relation till sällsynta sjukdomar utan det kan även saknas alternativ behandling i relation till mer vanliga sjukdomar och kan därmed inte användas för att särbehandla sällsynta sjukdomar i sig. För det andra måste begreppet brist på alternativ i detta sam- manhang definieras tydligt. Det måste tolkas som att det saknas alternativ som påverkar själva grundsjukdomen. De läkemedels- alternativ som övervägs i detta sammanhang botar endast i undantagsfall den aktuella sjukdomen utan har kanske oftare en påverkan på sjukdomens progress. Likaså kan läkemedlet ha en påverkan på personens livskvalitet även om den inte förhindrar ett fortsatt sjukdomsförlopp. I relation till alla sjukdomstillstånd finns det dock alltid alternativet att ge symtomlindrande eller palliativ behandling. Om det övervägda läkemedelsalternativet har en låg grad av effektivitet kan denna symtomlindrande behandling vara ett väl så bra alternativ. Effekten av denna symtomlindrande behandling kan dock påverkas av vetskapen om att det finns en aktivt syftande behandling av tillståndet. När vi bedömer huruvida det finns brist på alternativ måste det därför alltid övervägas om det symtomlindrande eller palliativa alternativet kan ses som ett rimligt alternativ. (et al. 2006; Largent & Pearson 2012). (2006) kritiserar argumentet kring bristande alternativ och menar att det implicerar att om det finns ett sätt att rädda ett liv så ska det räddas till vilken kostnad som helst, men om det finns flera sätt gäller inte detta – vilket de menar är absurt. Ett problem med argument är att i många fall står inte valet när det gäller läkemedel mot sällsynta och svåra sjukdomar mellan att rädda ett liv eller inte utan mellan att förlänga livet, eller förbättra livskvaliteten utifrån ett svårt initialt tillstånd. Låt oss säga att vi har två likvärdigt svåra tillstånd A och B som båda innebär en livskvalitet av 0,2 på en skala från 0 till 1 där 1 är optimal livskvalitet (man kan resonera på liknande sätt med risk för förkortad livslängd). För tillstånd A har vi tre olika behandlingar som var för sig höjer livskvaliteten med 0,2 enheter och som till- sammans alltså kan åstadkomma att patienter med A får en livskva- litet som är 0,8. För B finns endast en behandling som innebär att livskvaliteten höjs med 0,2. Låt oss också säga att resurser i detta fall inte är något problem utan vi kan ge både A och B de behand- lingar som finns. Om vi tolkar behovs-solidaritetsprincipens tanke om lika utfall strikt skulle vi ge A och B varsin behandling så att de både kommer upp i en livskvalitet om 0,4 även om de då ligger långt under en optimal hälsonivå. Detta förefaller inte vara en rim- lig tolkning utan det förefaller rimligare att tolka plattformen som att man bör ge A och B de behandlingar som finns tillgängliga även om det skapar ett ojämlikt hälsoutfall men en totalt högre hälso- nivå. Däremot skulle plattformen kunna tolkas som att samhället framför allt bör satsa forskningsmedel på att ta fram behandlingar gentemot B för att de ska ges mer lika möjligheter till ett lika utfall än satsa på att A ska kunna komma upp till full livskvalitet. Låt oss nu förändra exemplet något genom att lägga in en resursbegränsning och lägga kostnader på de olika behandlingarna. De behandlingar som kan ges gentemot A kostar var och en , den behandling som kan ges mot B kostar och vi har en budget på . Utifrån en tanke på kostnadseffek- tivitet så borde vi ge A alla tre behandlingarna eftersom vi då får totalt sett mest hälsa för pengarna. Men om vi ger en viss prioritet åt ett lika hälsoutfall och därmed utgår från det större behovet så bör vi efter att ha gett A en behandling ge B en behandling även om den jämlikheten köps till priset av en lägre total hälsa. I sig är det inte bristen på alternativ som leder till att den enda behandlingen till B prioriteras framför att ge tilläggsbehandling till A utan huruvida vi kan närma oss ett mer lika hälsoutfall eller inte. Om det endast finns en behandling för ett visst allvarligt tillstånd och inga andra alternativ så kommer den aktuella patientgruppen att gå obe- handlad (se ovan kring hur detta ska tolkas) om detta enda alterna- tiv inte används. Även om denna enda behandling har en sämre kostnadseffektivitet – så finns det utifrån tanken om att minska gapet mellan olika gruppers hälsoutfall skäl att ge viss prioritet åt denna enda behandling framför att ge ytterligare behandling åt ett tidigare behandlat tillstånd eftersom detta redan resulterat i för- bättrad hälsa för den aktuella patientgruppen.