sou · H0B375 · 2012-10-31 00:00:00 — Orsaken var att dessa inte fick ta del av de rabatter som apotek kunde förhandla med läkemedelstillverkare (Kanavos m.fl., 2009). Försäkringsbolagen upphandlar dels gemensamt (begränsat till tre läkemedelsgrupper p.g.a. konkurrenslagstiftning, varaktighet 6 månader) och dels individuellt (upp till 50 läkemedelsgrupper, varaktighet 12 månader). I huvudsak upphandlas generiska läkeme- del, men även konkurrensutsatta originalläkemedel kan inkluderas. Patenterade originalläkemedel (utan konkurrens) inkluderas inte (Zuidberg, 2010). Viktigaste kriterium är pris. Den produkt med lägst pris i upphandlingen, samt konkurrerande läke- medel med maximalt högre pris inkluderas i respektive bolags s.k. preference policy.4 Apotek erhåller listor från försäkrings- bolag om vilka läkemedel de har upphandlat och säkerställer att kunderna expedieras läkemedel enligt försäkringsbolagets policy. Försäkringsbolagens upphandlingar, framförallt de individuella, har resulterat i lägre läkemedelspriser, men det kommer dock inte nödvändigtvis stat och invånare till gagn. Apotekens möjlighet att förhandla rabatter med läkemedelstillverkare minskade dramatiskt 4 Försäkringsbolagen är enligt nederländsk lag endast skyldiga att betala för läkemedel upp till preferensläkemedlets pris (undantag vid medicinska skäl). efter försäkringsbolagens förhandlingar och nederländska staten höjde ersättningen till apotek för att förhindra konkurser. Vissa generikapreparat har ökat sina marknadsandelar signifikant. I förvaltas den offentliga sjukförsäkringen av tyska offentliga sjukkassor. Dessa förhandlar priser på huvudsakligen generiska läkemedel och biosimilarer. P.g.a. den tyska konkurrenslagstiftningen genomför sjukkassorna individuella upphandlingar. En av de större organisationerna upphandlar cirka 90 läkemedelsgrupper (Zuidberg, 2010). Upphandlingsmodellen infördes huvudsakligen som ett verktyg för att kontrollera ökande läkemedelskostnader. lyftes frågan huruvida sjukkassor ska ha rätt att fungera som upphandlade organ i . fastslog EU att de har sådan rätt förutsatt att regelverket för offentlig upphandling efterföljs. I har sjukkassorna, kopplat till upphandlingsmodellen, även använt finansiella incitament för förskrivare och apotek i syfte att säkerställa att de läkemedel som vunnit upphandlingen förskrivs och expedieras samt för att kom- pensera för den ökade arbetsinsatsen t.ex. att informera kund vid byte (Kanavos m.fl., 2009). 5.2.5Riskdelningsmodeller (Målbaserad ersättning) Riskdelningsmodeller kan tillämpas både i system med värde- baserad prissättning och med upphandling. Riskdelningsmodeller kan beskrivas som avtal mellan tredjepartsfinansiär och tillverkare vilket kopplar den slutliga ersättningen/subventionen för ett läkemedel till ett på förhand överenskommet mål, huvudsakligen fokuserat på effekt eller budgetpåverkan. Två huvudtyper av riskdelningsmodeller kan urskiljas: finansierings- baserade modeller5 (tillverkare tillhandahåller läkemedel gratis eller till reducerat pris eller då en viss volym/totalkostnad uppnåtts) respektive resultatbaserade modeller6 (tillverkare blir återbetalningsskyldig eller tvingas tillhandahålla produkten kostnadsfritt/till reducerat pris om utlovade kliniska resultat uteblir). används främst den förstnämnda, vilken anses vara mindre komplex, men trenden går mot resultatbaserade modeller. Pris-volymavtal är en form av finansieringsbaserad riskdelningsmodell, vilken används huvudsakligen där en risk före- 5Non-outcome based models. 6Health-outcome based agreements. ligger för att ett läkemedel förskrivs för indikationer där det ej är kostnadseffektivt. Framväxten av riskdelningsmodeller har drivits bl.a. av nya, dyra läkemedel vars kliniska effekt och budgetpåverkan ännu är osäker, i kombination med önskemål från patientgrupper, läkare och läkemedelstillverkare att patienter ska få tillgång till läkemedlet. Inga exempel har identifierats där målbaserad ersätt- ning använts i större skala (Adamski m.fl., 2010 och Espín m.fl., 2011). Försök med riskdelningsmodeller har genomförts framför allt inom cancerområdet, i mindre skala. hade uppskatt- ningsvis nio europeiska länder implementerat någon form av risk- delningsmodell för cancerläkemedel,7 där och har implementerat flest. mål är att endast finansiera kostnadseffektiva läkemedel och hälsovårdsmyndigheten () har en nyckel- roll i detta arbete. Modeller finns bl.a. för Erlotinib (2009–2012, ska säkerställa att total behandlingskostnad med läkemedlet ej överstiger den för jämförbar produkt och ger därför rabatt på försäljningspriset vid försäljning till sjukhus) och Borte- zomib (2008–2011, Jansen Cilag är återbetalningsskyldig om pati- enten inte svarar på behandling, vilket avgörs med ett proteintest). Riskdelningsmodeller är ett relativt nytt koncept. Använd- ningen av denna typ av modeller har ökat signifikant (Espín m.fl., 2011). fanns uppskatt- ningsvis 30 riskdelningsmodeller implementerade världen över (m.fl., 2010), men ett flertal av dem har ännu inte avslutats så att resultaten kan utvärderas (Espín m.fl., 2011). Litteraturen beskriver istället huvudsakligen utformningen av riskdelnings- modeller. Publikationer kring utvärdering eller resultat av risk- delningsmodeller är ovanliga (m.fl., 2010). Som tidigare nämnts har majoriteten av alla riskdelnings- modeller som implementerats använts inom cancerområdet. Espín et al. (2011) har inom genomfört en studie av dessa riskdelningsmodeller. I studien konstateras att endast i ett fåtal av modellerna har utvärdering inkluderats som ett moment vid design av modellen. En annan slutsats är att vissa länder har börjat utvärdera sina riskdelningsmodeller, men att resultaten än så länge inte publicerats. hade endast tre av länderna i (, och ) vilka tillämpar 7 Avsaknaden av enhetlig definition medför svårighet att mäta i vilken omfattning målba- serad ersättning och riskdelningsmodeller används. riskdelningsmodeller på cancerområdet genomfört utvärderingar och det publicerade materialet från dessa var mycket begränsat. I utvärderingen som genomfördes i konstaterades i huvudsak att tillverkares återbetalningar, då de inte uppfyllt de fastställda målen uppgick till i storleksordningen 2008 och 2009. I , där budgetansvaret i hög utsträck- ning är decentraliserat till autonoma regioner, konstaterade en rap- port att vilka cancerläkemedel som patienter har tillgång till varie- rar mellan regioner. Man konstaterade även att patienter fick till- gång till cancerläkemedel som ingick i riskdelningsmodeller tidigare än de läkemedel som inte omfattades av en riskdelningsmodell () (Espín m.fl., 2011). Sammanfattningsvis är det inte möjligt att utvärdera hur riskdelningsmodellerna uppnår sina syften. Även besluts- fattares möjlighet att bedöma tillämpligheten av riskdel- ningsmodeller, eller att lära av de modeller som har implementerats vid design av nya, är mycket begränsad (m.fl., 2010). En potentiell fördel med riskdelningsmodeller är att de kan fun- gera som finansieringsmodell för dyra läkemedel med osäker effekt och budgetpåverkan. Detta kan leda till ett tidigare upptag av nya läkemedel, kopplat till en tidig utvärdering av läkemedlets effekter. För läkemedelsindustrin är en annan viktig fördel att deras offici- ella listpriser inte påverkas. Denna bristande pristransparens är en nackdel ur andra länders perspektiv, då den motverkar effektiv internationell referensprissättning. Även parallellhandel kan mot- verkas, då parallellhandlare kan ha svårt att få köpa de läkemedel vilka omfattas av riskdelningsmodellen till de lägre priserna stat/försäkringsbolag erhåller (Espín m.fl., 2011). En annan tänk- bar fördel är att läkemedelstillverkare får incitament att bidra i arbetet med att utveckla metoder (t.ex. biomarkörer) för att iden- tifiera de patienter för vilka läkemedlet ger störst hälsovinst och därmed högst kostnadseffektivitet (Adamski m.fl., 2010). Nackdelar som har nämnts är potentiellt höga administrations- kostnader (t.ex. myndighets- samt sjukvårdspersonal), intresse- konflikter (t.ex. mellan experter som ska utvärdera resultat och läkemedelstillverkare), avsaknad av publicerade utvärderingar av existerande modeller samt att samhället tvingas delfinansiera utvecklingskostnaderna för läkemedel (Adamski m.fl., 2010). En annan tänkbar nackdel är att riskdelningsmodeller kan bli en gen- väg för läkemedel vilka ej godkänts för subvention genom den ordinarie processen (p.g.a. osäkerhet kring produktens kliniska effekt eller kostnadseffektivitet) (m.fl., 2010). Andra slut- satser är att riskdelningsmodeller endast är lämpliga vid ett begrän- sat antal situationer, t.ex. då mål och omfattning för modellen är transparent, uppföljning är möjlig (t.ex. korrekt förskrivning, krä- ver administrativa resurser och IT-stöd) och att samhällets netto- vinst är stor (prioriterat sjukdomsområde med inga eller få alterna- tiva läkemedel). För en resultatbaserad modell höjs kraven kring uppföljning ytterligare, eftersom även behandlingsresultaten behö- ver vara mätbara inom en rimlig tidsram för att en utvärdering av läkemedlets effekter ska vara möjlig. Detta ställer krav att kompe- tens för att bedöma modellen i helhet, samt resurser och verktyg för att genomföra uppföljning (t.ex. kring patienters följsamhet till behandlingen) behöver finnas tillgängliga (Adamski m.fl., 2010). Cost-plusersättning innebär att priset sätts i förhållande till pro- duktionskostnaden för läkemedlet med visst påslag för forsknings- och utvecklingskostnader (vid patenterade läkemedel), marknads- föring och en rimlig avkastning för producenten. används inte cost-plus modellen i någon större utsträck- ning. tillämpades den endast av , , för huvudsakligen lokalt producerade läkemedel och av för ett fåtal produkter (PPRI, 2008c). 5.2.7Prissättning genom en kombination av olika modeller De flesta europeiska länder tillämpar olika prissättningsmodeller för olika delar av läkemedelssortimentet. Vanliga avgränsningar är t.ex. en viss modell för originalläkemedel i öppenvården, en annan för generika och en tredje för läkemedel i slutenvården. De olika prissättningsmodellerna är ofta kopplade till vilken administrativ nivå som har budgetansvar för läkemedlet. Det finns många exempel på länder som i likhet med använder flera prissätt- ningsmodeller parallellt. Exempelvis använder hälso- ekonomiska analyser och rekommendationer från som underbygger de avtal som sedan förhandlas fram i det nationella ramverket för prissättning, PPRS. I kan priset för nya läkemedel antingen förhandlas fram på basis av påvisad effekt, alternativt genom ett referensprissystem (och Docteur, 2008). Användningen av flera parallella prissättningsmodeller tycks öka i takt med att länder prövar olika vägar för att hantera ökande läkemedelskostnader. Ett exempel är särläkemedel där ett flertal statliga initiativ för att komplettera befintliga prissättningsmodeller återfinns, med syftet att hantera risken att dessa läkemedel driver stora kostnader. De relativt nya riskdelningsmodellerna har ofta använts för särläkemedel och ersätter då helt eller delvis den befintliga prissättningsmetodiken inom landet (, och ) (Espín m.fl., 2011 och , 2009). 5.2.8Regionalisering av prissättnings- och förhandlingsansvar Vissa länder i har decentraliserat ansvaret för hälso- och sjukvården till t.ex. regionala områden eller till privata försäkrings- bolag. I har exempelvis landstingen ansvar för hälso- och sjukvården. Ett decentraliserat ansvar för hälso- och sjukvård inne- bär att beslut kring hantering och finansiering av läkemedel kan skilja sig åt inom landet (PPRI, 2008c). Omfattningen av det ansvar som decentraliseras skiljer sig mellan länder och kan sträcka sig från helhetsansvar för all hälso- och sjukvård till ansvar för endast särskilda läkemedelstyper. I ansvarar 152 primary care trusts (PCT, motsvarar landsting) för en egen hälso- och sjukvårdsbudget. Alla PCT:er är skyldiga att subventionera ett antal obligatoriska läkemedel vilka fastställs av (). Därutöver har varje PCT frihet att besluta vilka läkemedel de ska subventionera (Seget, 2009). I agerar privata försäkringsbolag köpare av all hälso- och sjukvård. Prissättningen av läkemedel sker på statlig nivå, försäkringsbolagen erhåller en läkemedelsbudget och har möjlighet att förhandla om priser på vissa läkemedel (framför allt öppenvårdsläkemedel) (Kanavos m.fl., 2009 och SFK, 2010). och har genomfört långtgående decentraliseringar av ansvaret för hälso- och sjukvård (PPRI, 2008c). har 17 regioner i fullt budgetansvar för hälso- och sjukvården (PPRI, 2009). I påbörjades en regionalisering 2001. De olika regionerna i har frihet att bestämma nivåer för patienters egenavgifter och kan därigenom styra sina kostnader och budget- utfall (Seget, 2009). 5.2.9Hantering av särläkemedel och biosimilarer Genom de utvecklade regelverken och stimulansåtgärderna på sär- läkemedelsområdet har patienter med över ett 50-tal sällsynta sjuk- domstillstånd fått tillgång till behandling varav helt saknat behandling tidigare. Särläkemedel är ett utmanande område för såväl läkemedelstill- verkare, som myndigheter, sjukvård och patientgrupper. Eftersom utvecklingskostnaderna ska fördelas på små försäljningsvolymer blir prisnivån på sådana läkemedel ofta hög. Då förekomsten av tydlig evidens och jämförbara terapier ofta är begränsad har myndigheter ett svagt beslutsunderlag för regle- ring av prisnivåer som berörda patientorganisationer ofta utövar påtryckningar för att få till stånd snabb tillgänglighet till nya läkemedel. Även om de flesta särläkemedel på Europeiska marknaden är helt subventionerade går trenden mot en tilltagande statlig kost- nadsmedvetenhet med högre krav på kostnadseffektivitet och bevi- sad effekt i förhållande till andra terapier. En förutsättning för detta är att det existerar annan effektiv behandling, vilket inte är fallet för ett stort antal sällsynta sjukdomstillstånd, alternativt att man har lyckats visa att den nya behandlingen är en avsevärd för- bättring för patienterna i jämförelse med vad som finns godkänt. Vissa länder har börjat utöva en aktiv styrning av förskrivningen av särläkemedel. Exempelvis utgår ersättning för särläkemedel i Stor- , och endast efter godkännande (second opinion) av regionala och/eller nationella medicinska kommittéer och specialistcentra. Beträffande det växande kravet på bevisad kostnadseffektivitet har organisationer som är specialiserade på hälsoekonomiska bedömningar (så som i och IQWiG i ) fått en mer framskjuten roll. har ifrågasatt och prövat kostnadseffektiviteten av flera sär- läkemedel. Rekommendationer från har visat sig vara trend- sättande för beslut gällande särläkemedel internationellt och läke- medelsindustrin är medveten om behovet av att arbeta aktivt för ett godkännande av detta organ (, 2009). För att hantera kostnadsutvecklingen för särläkemedel använder både och ytterligare en metod, riskdel- ningsmodeller. har valt en finansieringsbaserad riskdel- ningsmodell som innebär att tillverkaren blir återbetalningsskyldig om läkemedlet omsätter mer än en uppsatt taknivå.8 tillämpar en resultatbaserad riskdelningsmodell där tillverkaren blir återbetalningsskyldig vid utebliven effekt. hade totalt nio europeiska länder tillämpat riskdelningsmodeller inom det största indikationsområdet för särläkemedel, onkologi (Adamski, 2010; Espín m.fl., 2011 och CEPS, 2009). Den mest utbyggda hanteringen av särläkemedel tycks således finnas i som både använder förskrivningsstyrning, hälsoekonomiska bedömningar genom samt riskdelning med tillverkare. Ett exempel på samspelet mellan dessa modeller är när ett särläkemedel för behandling av cancer (Revlimid) bedömdes vara icke kostnadseffektivt av men istället inkluderades i ett riskdelningsavtal. Denna blandning av olika regleringsmodeller samt internatio- nella och nationella riktlinjer leder till olika nationella bedömningar som ger varierande tillgång till särläkemedel i . Både indu- stri, myndigheter och patientorganisationer har därför efterfrågat mer internationellt samarbete på särläkemedelsområdet. EU:s medlemsländer har enats om att upprätta en gemensam enhet för bedömning av särläkemedel under . Enheten ska bidra i sam- manställning av evidens och en mer sammanhållen bedömning av effekter och värde. Detta kan sedan användas för marknadsgod- kännande och subventionsbeslut nationellt. Även om kvalificerade organ som och IQWiG troligen kommer fortsätta att göra sina egna bedömningar kommer sannolikt riktlinjer från centralt europeiskt håll att få en allt större påverkan på nationella beslut framöver (, 2010). Biosimilarer utgör en annan läkemedelsgrupp som ägnas allt större intresse från både industri och myndigheter. Här har man inom EU (genom ) kommit långt vad gäller definitioner och framtag- ning av processer för marknadsgodkännande av biosimilarer, men den faktiska penetrationen och hanteringen av biosimilarer på nationell nivå är ännu i sin linda. I har man godkänt ett flertal biosimilarer för tre olika substanser (somatropin, erytropoetin och filgrastim). 8 finns två sådana avtal. På nationell nivå hanteras biosimilarer närmast som ett mellan- ting mellan ett nytt biologiskt läkemedel och ett generiskt läkeme- del. Biosimilarer har inte bedömts vara utbytbara (som generika är) men exempelvis i omfattas biosimilarer och dess motsva- rande originalläkemedel av den obligatoriska prissänkning som gäller vid generisk konkurrens. I leder förekomst av bio- similarer till prispress genom att de ingår i det terapeutiska refe- rensprissättningssystemet. En fortsatt introduktion av biosimilarer ses som en möjlighet till priskonkurrens och minskade kostnader inom dessa terapiområden. Nuvarande biosimilarer uppvisar dock endast prisreduktioner på 30–vilket kan jämföras med 70–eller mer för generika. Denna lägre nivå av prisre- duktioner förklaras av större kostnader för dokumentation och tillverkning jämfört med generika, att biosimilarer inte är utbyt- bara, en låg penetrationsgrad och ett begränsat antal aktörer. Såväl marknadspenetrationen, antalet aktörer och ersättningsmodeller för biosimilarer kommer sannolikt förändras , med en sänkning av kostnaderna inom respektive område som följd (OHE, 2011; Dranitsaris, 2011 och , 2008). 5.3Prissättning av läkemedel i 5.3.1Bakgrund till nuvarande system för prissättning och subvention System för prissättning och subvention Betalningsansvar: Staten (sjukförsäkringen) Pris: Förhandlas av () Subvention: Beviljas automatiskt när pris fastställts reglerades och finansierades läkeme- delsförmånen via sjukförsäkringen. Fram var priskon- trollen för läkemedel kopplad till registreringsförfarandet. Apoteksbolaget prisförhandlade med industrin och Läkemedels- verket fastställde priset i samband med att läkemedlet registrerades på den svenska marknaden, förutsatt att priset var skäligt (prop. 1996/97:27). fastställdes läkemedelpriser genom förhandlingar mellan () och respektive läkemedelsföretag (förändringen föranleddes av anslutning till – man ville skilja prisreglering från marknadsföringsgodkännande). Vid fastställande av pris skulle RFV särskilt ta hänsyn till läkemedlets förväntade medicinska och hälsoekonomiska värde, dess försäljningsvolym, pris i moder- bolagets hemland samt ersättningen till . Dessutom gjorde verket nationella och internationella prisjämförelser samt kostnadsjämförelser (RFFS 1996:31). I praktiken godtogs dock vanligtvis det ansökta priset. Större delen av arbetet och underlagen kopplade till prissättningsbesluten var omgärdade av sekretess och inte möjliga för utomstående att granska. Vid prissättningen genomförde verket en individuell prövning av varje läkemedel eller vara och dess olika förpackningar. När priset fast- ställts innebar det i praktiken att läkemedlet var subventionerat. Staten hade betalningsansvaret för läkemedel. System för prissättning och subvention 1998–2002 tillsattes Kommittén om hälso- och sjukvårdens finan- siering och organisation (HSU 2000). Huvuduppgiften var enligt de ursprungliga direktiven (dir. 1992:30) att dels analysera och bedöma hälso- och sjukvårdens resursbehov fram , dels överväga hur hälso- och sjukvården bör finansieras på den övergri- pande samhällsnivån. I uppdraget ingick också frågor som rörde patientavgifter och högkostnadsskydd samt kostnadsansvar för läkemedel i öppenvård. Efter regeringsskiftet beslutades att kommittén skulle slutföra sitt uppdrag med ändrade direktiv och med en delvis ändrad sammansättning. Kommitténs överväganden och förslag skulle utgå från dagens system med landsting och kommuner som finansiärer och tillhandahållare av hälso- och sjukvård (dir. 1994:152). Enligt tilläggsdirektiven skulle kommittén överväga bl.a. kost- nadsansvaret för läkemedel i öppenvård, samt läkemedelsförmånen inklusive högkostnadsskydd för sjukvård i öppenvård och läkeme- del. I direktiven till kommittén framhöll regeringen att de övervä- ganden och förslag som kommittén förväntades komma fram till skulle ha sin utgångspunkt i att sjukvårdshuvudmännen borde överta kostnadsansvaret för läkemedelsförmånen från den allmänna sjukförsäkringen. Bland övriga skäl till att reformera förmånssy- stemet har angivits att läkemedelsförmånen behövde konstrueras så att subventionen skulle bli mer träffsäker mot höga kostnader generellt sett, i stället för att subventionera alla läkemedelsköp över en viss summa. Man ansåg även att den snabba kostnadsutveck- lingen för läkemedel måste bromsas såväl kortsiktigt som i ett längre perspektiv. Kostnaden för läkemedelsförmånen hade tre- dubblats (prop. 1996/97:27). Källa: Apoteksbolaget, prop 1996/97:27. I delbetänkandet Reform på recept (SOU 1995:122) redovisade kommittén sina överväganden och förslag i de delar av uppdraget som rörde kostnadsansvaret för läkemedel samt läkemedelsför- månen och högkostnadsskyddet för öppenvård och läkemedel. Bland annat föreslogs att kostnadsansvaret för läkemedelsförmånen skulle föras över till landstingen och att en ny statlig myndighet skulle inrättas med uppgiften att fastställa de förmånsgrundande priserna för läkemedel. I remissvaren på kommitténs betänkande angav Landstingsför- bundet och de enskilda landstingen som behandlat frågan att pris- förhandlingarna, i den nya situationen när landstingen övertar kostnadsansvaret, var en uppgift för de samlade landstingen. menade att priset sätts i och med att säljare och köpare möts på marknaden (prop. 1996/97:27). Utredningen följdes upp genom ett riksdagsbeslut (1996/97:SoU 5, rskr. 58) efter förslag från regeringen i pro- positionen (prop. 1996/97:27) Läkemedelsförmåner och läkeme- delsförsörjning m.m. I beslutet fastslogs att kostnadsansvaret för läkemedelsförmånen skulle överföras från staten (sjukförsäk- ringen) till landstingen . Utgångspunkten för beslutet var att en reformering av kostnadsansvaret borde leda till en effektivare läkemedelsanvändning och en bättre integrering av läkemedelsanvändningen med andra behandlingsformer inom hälso- och sjukvården. Angående prissättning konstaterar regeringen i propositionen (prop. 1996/97:27) att det är en självklar utgångspunkt att den som åläggs ett kostnadsansvar måste få verkliga möjligheter att påverka kostnaderna. skulle läkemedelsförmånen även i det nya systemet i huvudsak vara statligt reglerad vilket innebar att även staten hade starka intressen i att kunna påverka läkeme- delskostnaderna. Redan i betänkandet (SOU 1995:122) förs ett resonemang om möjligheten att ordna ett decentraliserat system för prisreglering. Man konstaterar dock att en sådan ordning skulle vara inkonsekvent med hänsyn till att förmånssystemet ska vara statligt reglerat och priserna enhetliga i hela landet. Regeringen delar kommitténs slutsats och föreslår (prop 1996/97:27) att läke- medelspriser även fortsättningsvis ska fastställas av en statlig myn- dighet. För att stärka landstingens inflytande ges dessa en i lag reglerad rätt att utöva ett reellt inflytande över läkemedelspriserna.