sou · H0B375 · 2012-10-31 00:00:00 — Det har dock konstaterats (se t.ex. och , 2011 och Espin och Rovira, 2011) att framgångsfaktorer i tillämpningen av den modell som väljs är: en regelbunden, systematisk uppföljning och justering av före- liggande modeller en mix av pris- och volymstyrning på olika nivåer Studier visar att system som saknar de ovanstående faktorerna kan uppleva en pendeleffekt där t.ex. en målsättning om kostnadsre- duktion inte uppnås efter att läkemedelsindustrin har anpassat sig till förändringen (och , 2004). Eftersom både design av prissättningssystem och utfall av dem beror på en mängd olika intressenter och landspecifika förutsätt- ningar är en samlad bedömning av deras för-/nackdelar och konse- kvenser svår att genomföra och ofta politiskt laddad. Forskningen kring prissättningsmodeller utgörs istället primärt av natio- nella/internationella kartläggningar av vilka modeller som används . På detta tema finns ett stort antal studier med hög detaljrikedom, medan bedömning av konsekvenser av olika modeller och prognoser av framtida resultat är ovanliga. Det har dock genomförts ett fåtal studier av effekterna av vissa pris- sättningsmodeller där forskargrupper kopplade till nätverken Eminet (European ) och GÖG/ÖBIG2 under europeiska kommissionen är framträdande. Framförallt har effekter av värdebaserad prissättning (VBP) och internationell referensprissättning (IRP) studerats. 5.2.1Prissättning utifrån betalningsvilja för det värde ett läkemedel skapar (värdebaserad prissättning) Värdebaserad prissättning (VBP) som det tillämpas på läkemedels- området innebär en fri prissättning där det värde som läkemedlet tillför landet/sjukvården fungerar som tak för prisnivån. 2 , für Gesundheitswesen / (GÖG/ÖBIG), , . Detta är även organisationen bakom PPRI. är det enda land som använder VBP som enda verktyg vid prissättning av läkemedel. Den svenska tillämpningen skiljer sig även från andra länder i fråga om det perspektiv som antas vid vär- dering av nya läkemedel. I värderas ett läkemedel ur terapeutiskt värde dvs. i relation till övriga läkemedel. I Storbritan- nien bedöms värdet ur ett hälsosystemperspektiv, dvs. det kan ställas i relation till hälso- och sjukvårdsbudgeten. I värde- ras läkemedel ur ett samhällsperspektiv vilket innebär att läkeme- delskostnaden ställs i relation till såväl kostnader inom hälso- och sjukvården som till kostnader för produktionsförluster, och effek- ter på socialförsäkringssystemet, pensioner m.m. Det innebär att komplexiteten i analyserna ökar och att ett bredare underlag behövs för att påvisa värde(Kanavos, 2010). Värdebaserad prissätt- ning kan även ge incitament för läkemedelsföretag att utvecklas kostnadseffektiva läkemedel (m.fl., 2009). Trots att användningen av hälsoekonomiska bedömningar vid prissättning av läkemedel ökar finns det få utvärderingar av dess effekter. Befintlig litteratur på området behandlar främst processer, modeller och prognoser för kommande implementeringar, med fokus framförallt på . I en rapport från the Office of 2007 uppskattades att en övergång till VBP från det rådande prissättningsramverket PPRS skulle generera högre kostnadseffektivitet och stora bespa- ringar för brittiska staten. Claxton och Briggs (2007) påpekar sam- tidigt vikten av att inkludera samhällets betalningsvilja och tillva- rata värdet av evidens i framtagning av tröskelvärden för kostnads- effektivitet. Om detta inte lyckas kan VBP leda till negativa konse- kvenser för sjukvårdssystemet och samhället som helhet samt ha en negativ inverkan på innovation och incitament för industrin (Claxton och Briggs, 2007; Claxton, 2007 och TLV, 2010a). Kanavos m.fl. (2010) har inom gjort en stu- die av kort- och långsiktiga effekter av VBP. Liksom för IRP förut- spås att en bredare användning av VBP leda till att priserna i olika länder konvergerar, eftersom bedömningar av kostnadseffektivitet vilar på samma evidensbas. Dock ses en stor variation i hur olika länder hanterar bristande evidens, genom exempelvis förhandlingar, indirekta jämförelser, expertutlåtanden och riskdelningsmodeller. Den avancerade handläggningen som krävs för att tillämpa VBP skapar en risk för ojämlikhet i tillgång och pris på nya, innovativa läkemedel mellan länder. Därför efterfrågas en internationell har- monisering av evidenskrav och bedömningar vilket skulle kunna effektivisera metoden. Processen för VBP är tids- och resurskrävande och känneteck- nas av balansgång mellan robust evidensbas och snabbt beslutsfat- tande. Värdebaserad prissättning ses enligt Kanavos m.fl. (2009) som en bra modell för att stimulera och belöna innovation. Liksom för andra modeller finns det även inom VBP utrymme för läkemedelsindustrin att optimera sitt pris. Detta sker vanligtvis genom att man ansöker om ett pris nära det pristak som en värde- baserad prissättning tillåter, medveten produktpositionering i förhållande till existerande terapier och strategier för att kringgå eventuella negativa effekter av riskdelningsavtal. ses ofta som ett föregångsland och pionjär inom VBP. Det har uttryckts att tillämpning av kostnadseffektivitets- principen sker enligt teorin för ekonomisk utvärdering, att kost- nadsutvecklingen därmed hållits låg och att modellen medger snabb tillgång till nya läkemedel (TLV, 2010; , 2009 och 2010; och Sorenson, 2008). Det finns en allmän trend mot att värdet ett läkemedel tillför ges en allt större roll i prissättning och beslut om subvention av läkemedel på nationell nivå. Två exempel på länder där detta sker som uppskattas få stora effekter runt om i är och . utgör ett exempel på hur denna koppling mellan pris och värde från att ha varit en vägledande faktor framöver kommer vara den övergripande principen i prissättningssystemet, liknande den ansats vi har i . Detta kommer att gälla för såväl gamla som nya läkemedel och beräknas effektivisera användningen av de resurser landet disponerar. Bakgrunden till denna förändring är ett antal studier (Claxton och Briggs, 2007 och OFT, 2007) av nuvarande prissättningssystem som gjorts och resulterat i ett pågående arbete med framtagning av en ny modell som sannolikt kommer att ersätta dagens prissättningsramverk, PPRS, som löper ut . Övergången är även en del i en politiskt framförd vision om ett friare sjukvårdssystem med resultatbaserad styrning, patienten i fokus och en förstärkt roll för läkare. Förutom att betona vikten av medborgarnas tillgänglighet till effektiva läke- medel, syftar denna strategi även till att stimulera forskning och innovation och skapa en konsekvent och transparent prismodell för läkemedelsindustrin. En sådan modell skulle vara ett avsteg från en tradition av branschöverenskommelser och fri prissättning som har varit utmärkande för . Den brit- tiska regeringen flyttar därmed fokus från läkemedelsindustrin till patienten och medborgaren. Man betonar vikten av en fortsatt stark industri och investeringar inom läkemedelsbranschen och man undersöker därför parallellt hur marknaden kan göras mer attraktiv genom lättnader i regleringar på andra områden (Depart- ment of Health, 2010). I implementeringen av detta nya system avser regeringen att ge () en utökad och central roll. , som har stor kunskap inom utvärdering av klinisk och ekonomisk effektivitet av läkeme- del, kommer att gå från att ha en rådgivande till mer beslutande funktion. En successiv övergång har redan påbörjats exempelvis genom inrättandet av en som syftar till att ge läkare och specialister inom cancerterapi inflytande över val av effektiva läkemedelsbehandlingar (, 2010). Ett annat exempel är som införde en ny lag som reglerar statlig ersättning för läkemedel, Arzneimittelmarkt- Neuordnungsgesetz (AMNOG) . Den nya lagen lyfter fram läkemedels värdeskapande, baserat på evidens, som avgörande komponent i en sammansatt prissättningsmodell för nya läkemedel. I samband med att ett nytt läkemedel får mark- nadsföringstillstånd kan tillverkaren även ansöka om prövning av ytterligare värde. Tillverkaren hävdar då att det finns en terapeu- tisk fördel jämfört med existerande behandlingar för en viss indi- kation och att det således har rätt att prissättas enskilt och i förhål- lande till värdeskapandet. Om ansökan godkänns råder fri prissätt- ning , som en utvärdering inleds. Denna utvärdering bygger på de ansökningshandlingar som tillverkaren tillhandahåller och eventuellt ytterligare studier som initieras av myndigheterna. I likhet med kommer denna utvär- dering i någon form involvera det separata hälso- och sjukvårdssektorn, im Gesundheitswesen (IQWiG)3. Utvärderingen ligger till grund för beslut om produkten fortsättningsvis (fr.o.m. ) ska prissättas enligt det gängse referensprissystemet eller genom en förhandling mellan tillverkaren och centralorgani- sationen för sjukkassorna. Vid förhandling diskuteras påvisade effekter, föreliggande evidens, kostnadseffektivitet och kvalitet. 3 in Health Care. Dessutom kommer prisjämförelser med andra länder att göras. Bakgrunden är tyska myndigheters önskan att kontrollera kost- nadsutvecklingen som man vill uppmuntra tidig intro- duktion av nya läkemedel. Genom att kravställa den fria prissätt- ningen med insamling av data som underlag för fortsatta prisbeslut eftersträvas en, för samhället, gynnsam balans mellan industrins intäkter och statlig evidensbaserad regle- ring. Modellen ska i förlängningen även kunna hantera särläkeme- del som i takt med användning blir föremål för effektivitetspröv- ning och prisförhandling (, 2011; , 2011 och och Docteur, 2008). 5.2.2Prissättning utifrån vad andra länder betalar (internationell referensprissättning) Att fastställa pris utifrån en prisjämförelse för samma läkemedel i andra länder (s.k. internationell referensprissättning, IRP) är en mycket vanlig prissättningsmodell. Modellen har använts som pris- regleringsverktyg sedan man på allvar började arbetet med att begränsa de statliga utgifterna på läkemedelsområdet . Av 28 studerade länder i (EU och ) använde 24 IRP i någon form. Vanligen bestäms läkemedlets pris till ett genomsnitt av referensländernas priser och dessa är oftast inte fler än 10 stycken (och , 2011). Internationell referensprissättning kan användas som enda eller ett av flera verktyg för att fastställa pris för läkemedel. Internationell referensprissättning innebär att priset sätts i relation till annat befintligt pris. Modellen kräver således att andra jämförelsepriser finns. I teorin är internationell referensprissättning omöjlig om alla länder använder modellen som enda prissättnings- verktyg eftersom samtliga länder då endast hänvisar till varandra. Prisnivån bör konvergera mellan länder som använder internationell referensprissättning. Tillämpningen av IRP har utvecklats stegvis, dels genom valen av referensländer, dels genom förändrade beräkningsmetoder. Länder som tillämpar IRP har blivit allt bättre på att använda modellen för att styra prissättningen mot sina respektive ekono- miska och politiska målsättningar. Det bör dock påpekas att IRP har en ändlig utvecklingspotential eftersom priset konvergerar i takt med att fler och fler använder varandra som referens (Seiter, Dessutom är förutsättningen för en substantiell referens- prismodell som sådan att något/några länder använder en annan metod där pris faktiskt sätts utifrån bedömt värde, marknadsdyna- mik etc. verkar detta dock inte utgöra något problem då flera länder inte använder modellen eller använder den i begränsad utsträckning tillsammans med t ex fri prissättning. Dessutom kan en fortsatt utveckling och prisreduktioner observeras (och , 2011). I vissa fall syftar IRP till att ensidigt reducera priser som vissa länder tar hänsyn till flera perspektiv. Utseendet på referenspriskorgarna varierar därför i hög grad. har tolv länder förändrat sin portfölj av referensländer och tio länder har förändrat metod för beräkning av det faktiska referenspriset. Den vanligaste modellen inom EU är att ta ett genomsnitt av färre än tio referensländer. Förutom som slutat använda IRP ses även en trend mot ökat användande av IRP samt inkludering av fler referensländer i respektive lands portfölj av referensländer. Som exempel kan nämnas, där IRP används parallellt med prisförhandlingar; som 2010 gick från 3 till 22 referens- länder; och som 2009 gick från att inkludera tre till samtliga EU-länder i sin referenspriskorg (och , 2011). Ytterligare en trend tycks vara att inkludera t.ex. , och i referenspriskorgarna. Dessa länder är ofta tidiga lanseringsländer för nya läkemedel. Länder som använder IRP behöver balansera flera aspekter i utformningen av modellen, så som tillgängligheten till prisdata och jämförbarheten med referensländerna. Exempelvis kan det vara både opportunis- tiskt och kontraproduktivt för mindre ekonomier att beräkna pris- nivåer utifrån dessa större lanseringsländer bara för att prisdata ofta tidigt finns tillgänglig (och , 2011). Att skapa en bra modell för IRP är ett avancerat arbete då systemet bygger på ett samspel mellan olika länders koppling till varandra och läkemedelsindustrins internationella lanserings- sekvenser. Ett exempel på dynamiken visas då 2007 lade till som referensland i sin referenspriskorg. hade en lägre prisnivå än ursprungliga referensländer (, , ) varför en prissänkning var sannolik i , men även i och , eftersom de hade i sina referenspriskorgar (Seget, 2009). Detta påvisar vikten av interna- tionell transparens och informationsutbyte länder emellan, vilket även i litteraturen framförs som särskilt viktiga utvecklingsområ- den för metoden som sådan (och , 2011). Internationell referensprissättning har använts av flera länder vilket avspeglas i en relativt god tillgång till litteratur avseende dess effekter. IRP är dock en flexibel modell som tillämpas på olika sätt i olika länder och i varierande utsträck- ning. Effekterna av dess användning beror på design utifrån ett visst lands specifika förutsättningar och ställs i relation till lokala målsättningar. Precis som i fallet med prissättningsmodeller gene- rellt finns således ingen entydigt optimal användning av IRP. Avgörande faktorer för utfallet av IRP är valet av referensländer och val av beräkningsmetod. Något som försvårar jämförelser och generella slutsatser är att den funktion som referensprissystemet tilldelas varierar mellan olika länder. Flera studier visar på att IRP i många fall används som en del i ett mer komplext prissättnings- ramverk tillsammans med 2–5 andra modeller. Exempelvis kan IRP användas som internationell benchmarking inför prisförhand- lingar. Det slutliga priset motsvarar då inte referenspriset. Det är även svårt att särskilja vad som är effekter av IRP, parallellhandel och konsekvenser av en viss marknads attraktivitet (Kanavos m.fl., 2010; och , 2011; och Espin och Rovira, 2011). Det finns viss evidens för en total prisreduktion på till följd av IRP. Dock är det fler länder som hävdar detta än som faktiskt har påvisat det. Exempel på aktuella studier inom området är Windmeier et al. (2006) som påvisar pris- sänkningar till följd av implementering av IRP i , Merkur och Mossialos (2007) i och och (2009) i . Här tydliggörs det faktum att de relativa effekterna beror på tidigare pris och genomtänkta val av referensländer. har det påvisats att vissa länder inte lyckas uppnå lägre priser än tidigare beroende på industrins strategiska hantering av det landets roll i ett globalt referensprissystem. Detta gäller ofta länder med traditionellt sett låga priser (Kanavos, 2010 och Espín m.fl., 2011). En annan effekt som diskuterats är huruvida försämrad tillgäng- lighet på vissa läkemedel kan härledas till användandet av IRP. Detta bygger på teorin att industrin medvetet fördröjer och/eller obstruerar lansering i vissa lågprisländer som används som referens av andra, alternativt att de länder som använder IRP inte tar in läkemedlet förrän det är introducerat i andra länder så att referens- Det finns indikationer på att detta inträffar där Slova- kien nämnts som exempel (Kanavos, 2010; Espín m.fl., 2011 och , 2009). TLV:s (2010a) jämförelse av tillgång till läkemedel i (som inte tillämpar IRP) och (som tillämpar) visade inga signifikanta skillnader i introduktionshastighet för nya läkemedel mellan länderna. IRP stimulerar i sig inte till innovation och de länder som till- lämpar IRP motiverar inte användningen av modellen med argu- mentet att den skulle stimulera till innovation. En trend kan istället synas mot utökat användande av andra modeller, så som VBP eller riskdelning, som komplement till IRP för att skapa incitament för framtagning av nya läkemedel, samt uppnå kostnadskontroll för dessa nya läkemedel då referensunderlaget (antal länder som går att jämföra med) är bristande initialt. En sådan utbyggnad av ett rådande referensprissystem kan ses som en del i den övergripande tendensen mot att alltmer integrera kostnadseffektivitet i prisbe- sluten. En annan möjlighet som utnyttjas av vissa länder under IRP är riktad finansiell- och icke-finansiell stimulans till innovation helt vid sidan om prissättningssystemet (Kanavos, 2010). IRP omnämns ofta som ett enkelt verktyg som utan behov av omfattande analys kan försäkra ett land om att priserna åtminstone inte blir signifikant högre än i andra länder. Genom detta utpekas modellen som lämplig för mindre ekonomier utan ambitioner och resurser att bygga ut den administration och infrastruktur som krävs för mer avancerade värderingar som t.ex. VBP (Espín och Rovira, 2011). I motsats till detta hävdas från andra att framtagning av en välgrundad och dynamisk modell för referensprissättning kräver ett omfattande analysarbete och optimering utifrån en mängd olika faktorer inom och utanför landet i fråga. Vid en sådan tillämpning utpekas modellen istället som relativt resurskrävande (Danzon, 2005). I litteraturen understryks även vikten av att balan- sera lättillgänglig prisinformation med jämförbarhet i referens- landet. Exempelvis används ofta som referens då detta är ett vanligt lanseringsland med snabb tillgång till prisinformation. Dock kan en sådan jämförelse vara något opportunistisk och kontraproduktiv för mindre ekonomier med en helt annan utgångs- punkt (, 2008). Sammantaget verkar det som att resursåtgången och lämpligheten för IRP beror på vilken ambitionsnivå ett land har med prissättningssystemet i kombination med dess ekonomiska ställning i relation till andra. Precisionen i IRP begränsas av det faktum att de jämförda pri- serna ofta inte representerar de faktiska priserna i referensländerna. Den tillgängliga prisinformationen utgörs oftast av listpriser utan hänsyn taget till vidare förhandling, rabatter och återbetalningar. Industrin kan exempelvis kompromissa med vanliga referensländer kring icke-officiella rabatter om listpriser hålls kvar på en högre nivå. Detta skapar en situation där priser sätts utifrån en hög offici- ell prisreferens utan att hänsyn tas till att de pris som betalas i landet i praktiken är lägre. Detta gör att IRP i många fall represen- terar en prissättningsmodell med relativt dålig statlig kontroll och insyn. Vidare kan valutakurssvängningar skapa felmarginaler i mät- ningarna (Kanavos m.fl., 2010; och , 2011 och Espin och Rovira, 2011). I litteraturen konstateras således att IRP generellt sett är en enkel och dynamisk modell men som ofta präglas av bristande pre- cision och potentiellt negativa effekter för vissa länder. Det senare beror på den komplexa internationella dynamik som kan påverkas av internationella läkemedelstillverkare. Det faktum att en liten förändring i ett land kan skapa stora effekter i ett annat har bl. a. påvisats av Stargardt och Schreyögg (2006). Det framhävs ofta att detta gränsöverskridande beroende kan skapa en priskonvergens i takt med att fler länder sammankopplas i ett globalt referensnät och industrin blir bättre på globala prissättnings- och lanserings- strategier. Vissa går t.o.m. så långt som att hävda att modellen som sådan snart har nått sin maximala prisreducerande påverkan (Seiter, 2010). Därför betonas vikten av internationell transparens och informationsutbyte i design av referensprismodeller i olika länder. Vidare framhålls vikten av att tillräckliga resurser allokeras för konstruktion av en intelligent modell som baseras på välkänd prisdata, samt att modellen regelbundet följs upp och justeras om så bedöms nödvändigt (Kanavos m.fl., 2010 och och , 2011). Det bör även noteras att om IRP används som enda verktyg och ingen bedömning görs av läkemedlets kostnads- effektivitet till (vid t.ex. subventions- eller förskriv- ningsbeslut) så ger IRP ingen indikation på om läkemedlet är värt detta pris. 5.2.3Prissättning utifrån vad läkemedel mot samma sjukdom kostar (terapeutisk referensprissättning) Referensprissättning kan även utföras med priset på andra läkeme- del mot samma sjukdom som jämförelsenivå, s.k. terapeutisk referensprissättning (TRP). Detta innebär att grupper av läkemedel med liknande egenskaper definieras (t.ex. läkemedel mot migrän) och att priset för ett nytt läkemedel måste relatera till priset på övriga läkemedel i gruppen (t.ex. inte överstiga genomsnittspriset om inte särskilt värde kan påvisas). Upphandling innebär att priset sätts i konkurrens mellan olika läkemedel. Totalt tillämpade arton EU/EEA länder någon form av upphandling , men modellerna skiljer sig ofta åt avseende vilken typ av läkemedel som upphandlas, kvantitet, avta- lens varaktighet och urvalskriterier. Upphandling i olika former är vanligt i . Mestadels till- lämpas detta för receptbelagda läkemedel i slutenvården. Det finns brett stöd för att denna typ av konkurrensutsättning skapar pris- press och därmed besparingar inom vården. Dessutom präglas modellen av en hög transparens genom ett relativt enkelt upphand- lingsförfarande (och , 2008). Ett fåtal länder i använder även upphandling för öppen- vårdsläkemedel och här ses och som före- gångsländer (Kanavos m.fl., 2009). I dessa fall upphandlas läkeme- del av privata försäkringsbolag respektive sjukkassor vilka i båda fallen kan ses som decentraliserade förvaltare av den statliga sjuk- försäkringen. Då konkurrensutsättning bygger på en jämförbarhet av tillhandahållna produkter har dessa modeller primärt riktat sig mot generika. Konkurrensutsättning av patenterade läkemedel på terapeutisk gruppnivå är ett relativt nytt och omdiskuterat område. Att definiera jämförbarhet är här förenat med potentiellt medi- cinska risker och ställer höga kompetenskrav. I före- kommer detta i viss utsträckning (2–av totala försälj- ningen) med exempel så som vissa insulinanaloger och TNF-häm- mare. Trots en potentiellt hårdare konkurrenssituation ger detta läkemedelsföretagen en bredare möjlighet att positionera sig inom vissa läkemedelssegment inför exempelvis patentutgångar. Upphandlingsmodeller tillämpas generellt för läkemedel till slutenvård och till specifika grupper/ändamål (t.ex. vacciner eller läkemedel till fängelser). , och är några länder som tillämpar modeller för upphandling på sluten- vårdsläkemedel (vaccin, läkemedel för infektionssjukdomar och pandemier) (Kanavos m.fl., 2009 och PPRI, 2008a). Organisation- erna som ansvarar för upphandlingsprocessen är antingen centrala eller regionala. Centrala inköpsorganisationer återfinns t.ex. i , Legemiddelinnkjøpssamarbeidet, och , AMGROS, central inköpsorganisation ägd av regionerna (PPRI, 2008 a och b). Regionala inköpsorganisationer har möjlighet att ta hänsyn till regionala önskemål från till exempel läkemedelskom- mittéer eller liknande funktioner men har mindre köpkraft eftersom de upphandlar relativt mindre små volymer. Centrala inköpsorganisationer innebär att dubbelarbete mellan regionala organisationer kan elimineras och har större köpkraft då eftersom de upphandlar större volymer. används upphandlingsmodeller i olika utsträckning även för öppenvårdsläkemedel i , , och i (Zuidberg, 2010). I började privata sjukförsäkringsbolag, som är köpare av hälso- och sjukvård, att upphandla läkemedel 2005.