sou · H0B375 · 2012-10-31 00:00:00 — Den direkt eller mer intuitiva respons som RoR exemplifierar kan motiveras av en direkt känslomässig respons på den beskrivna situationen eller som en direkt upplevd plikt att agera i denna typ av situation, eller en kombination av dessa (McKie & 2003). Moralpsy- kologiskt beskrivs detta som att människor inte kan stå overk- samma inför en person som är i omedelbar livsfara och där de kan hjälpa oavsett om detta är det bästa sättet att använda begränsade resurser på eller inte (1991). Olika etiska teoribildningar ger olika utrymme för att ta hänsyn till känslomässiga responser eller intuitiva plikter men det är viktigt att betona att många teoribildningar ger någon roll åt båda dessa aspekter i det moraliska livet. Inom hälso- och sjukvårdsetiken lyfter man ofta fram dessa som väsentliga i mötet med individer där personalen förväntas ha en vårdande roll och där ett mer reflekterande eller kritiskt granskande förhållningssätt skulle kunna motverka möjligheten att agera vårdande. riskerar ett sådant förhållningssätt att komma i konflikt med krav på rättvisa och vi måste åstadkomma balans mellan dessa mer direkta responser och rättvisekraven, exempelvis genom att reflektera över inom vilka ramar det är rimligt att endast följa den mer direkta responsen (Kuhse 1999). När det gäller frågan om läkemedel mot sällsynta och svåra sjukdomar är det i högsta grad en rättvisefråga där denna form av direkt respons inte förefaller tillämplig på ett enkelt sätt utan kräver kritisk reflektion. Följaktligen behöver vi analysera huruvida dessa andra aspekter av RoR håller för en sådan kritisk granskning och skulle kunna tillämpas även om det inte görs på ett intuitivt sätt. En mer indirekt tolkning av denna intuitiva respons är att den är ett uttryck för barmhärtighet. Även om våra rättviseöverväganden kommer fram till att det inte är rimligt att ge resurser till en viss behandling så kräver vårt behov av att vara barmhärtiga och leva i ett barmhärtigt samhälle att vi ändå under vissa omständigheter bortser från dessa rättviseöverväganden och agerar trots dessa (McKie & 2003). Eftersom detta är mer en indirekt tolkning av RoR och den tolkning som vi ser som mest intressant kommer vi att behandla den i ett eget avsnitt nedan. När det gäller identifierbarheten ligger det naturligtvis i sakens natur att en direkt respons förutsätter att den individ som respon- sen riktar sig emot är identifierad. Frågan är dock om det är ett rimligt krav utifrån ett rättviseperspektiv. McKie och (2003) pekar på att RoR inte har sin grund i jämlikhetsbaserad rätt- viseteori (dvs. det som den etiska plattformen ger uttryck för) då principen inte handlar om att rädda de värst drabbade eller de med största behoven (Rawls 1971; ) eftersom den fokuse- rar på identifierade individer eller grupper. Rawls (1971) utgår sna- rare från motsatsen i sin rättviseteori, att vi ska bortse från vilka konkreta individer det handlar om och har konstruerat ett tankeex- periment för att komma fram till en sådan rättviseteori. I detta tan- keexperiment befinner vi oss bakom en slöja av okunnighet där vi inte vet vilka individer som får del av de medel vi fördelar, utan vi konstruerar rättviseprinciper som vi skulle kunna acceptera oavsett vilken position vi sedan kommer att befinna oss i. En sådan rättviseteori bygger alltså på att man inte kan identifi- era specifika individer eller grupper utan på att vi alla skulle kunna tillhöra den grupp som gynnas eller missgynnas. Mer allmänt byg- ger de jämlikhetsbaserade rättviseteorierna på att människor endast ska särbehandlas på moraliskt relevanta grunder (se ovan när det gäller människovärdesprincipen) och huruvida man är identifierad är inte en sådan moraliskt relevant grund ur ett rättviseperspektiv (även om det enligt ovan kan vara etiskt relevant på andra sätt). Det är ju ofta en ren tillfällighet vem av de som är drabbade av ett svårt sjukdomstillstånd som blir identifierad och det beror också, i dagens samhälle, på vem som råkar eller har möjlighet att få medial uppmärksamhet (McKie & 2003; et al. 2006; Largent & Pearson 2012). Huruvida patienter är identifierade eller inte har dock i prakti- ken visat sig spela roll vid beslutsfattande. tycks skapa en större empatisk respons, vilket även gör att männi- skor är mer villiga att göra personliga uppoffringar för att hjälpa dessa individer (1997). Exempel på där identifierade offer har fått stor uppmärksamhet och där viljan att bistå ekonomiskt varit stark är många. Ett klassiskt exempel är fallet med baby som fastnade i en brunn. Under och efter dramat samlade allmänheten in till familjen. Hade samma mängd resurser lagts på olika preventiva åtgärder inom exempelvis hälso- och sjukvården hade förmodligen flera hundra människoliv kunnat räddas. Att samla in pengar till statistiska offer har dock visat sig vara svårt. Detta bör noteras som ett problem vid beslutsfattande om läke- medel till grupper med sällsynta svåra sjukdomar. Largent och Pearson (2012) pekar på att medial uppmärksamhet är än mer problematisk om den baseras på vad som framför allt är synliga problem (även om de inte är så allvarliga i sig) eller baseras på att vi har starka känslor (rädsla etc.) för vissa tillstånd (ex. cancer) som vi inte har för andra motsvarande svåra tillstånd. När det gäller att de individer som berörs av RoR ska vara föremål för ett åtgärdbart nära förestående livshot så innebär det att de i likhet med många jämlikhetsbaserade rättviseteorier även har ett stort behov och därmed en jämförelsevis stor rätt till gemensamma resurser. Detta är även i linje med behovs-solidaritetsprincipen i den etiska plattformen. är det uppenbart att denna respons inte aktualiseras i alla situationer där individer eller grupper står inför livshot, exempelvis om det rör sig om äldre personer, personer som är multisjuka eller befinner sig i slutstadiet av en svår sjukdom – dvs. där vi inte uppfattar döden som en så stor förlust eller där döden är mer väntad (McKie & 2003). I de fall det inte finns några åtgärder som kan påverka livshotet på ett värdefullt sätt genom att leda till fortsatt värdefullt liv (som kan vara fallet vid exempelvis multisjukdom eller i livets slutskede) så är det i linje med en jämlikhetsbaserad rättviseteori och den svenska etiska plattformen att avstå från att göra en livräddande insats. Däremot förefaller RoR för snäv om den även utesluter de fall av livshot som kan åtgärdas på ett värdefullt sätt men som av olika skäl ändå inte väcker den beskrivna responsen, exempelvis för att vi har fördomar mot äldre personer eller grupper som vi inte kan identifiera oss med. När det rör sig om livshot ska det röra sig om en substantiell risk för nära förestående död. Även om det råder oklarhet kring var gränserna för substantiell risk och nära förestående går är RoR inte tillämplig när det gäller att förhindra en liten risk för död längre fram i livet (McKie & 2003). Inte heller detta är i linje med den etiska plattformen som inte ger särskild prioritet för akut livshot framför att förhindra risk för död längre fram i livet (om riskerna för detta är likvärdiga). I den utvecklade diskussionen kring RoR har dock kravet på direkt livshot utvidgats så att RoR även kan tillämpas om en individ eller grupp står inför en stor negativ påverkan på sin livskvalitet eller ett stort funktionshinder (McKie & 2003; Largent & Pearson 2012). Detta är en rörelse i en riktning som skapar bättre överensstämmelse med den etiska plattformen som inte ger prioritet för livshot framför påver- kan på livskvalitet i vid bemärkelse. Hänvisningen till livshot eller allvarlig påverkan på livskvalitet kan enligt jämlikhetsbaserad rättviseteori och den etiska plattfor- men motivera att man tillåter en lägre kostnadseffektivitet, men att stora behov skulle motivera en absolut tillgång till resurser oavsett kostnad förefaller inte rimligt. Det skulle riskera att dränera andra delar av hälso- och sjukvården på ett sätt som leder till en allmän sänkning av hälsonivån. Ett eventuellt accepterande av att tillåta större kostnader och sämre kostnadseffektivitet för svårare till- stånd bör följaktligen i sådana fall balanseras mot kraven på kost- nadseffektivitet. Eftersom RoRs fokus på identifierbarhet är etiskt problematisk, framför allt när vi ska tillämpa den på grupp- och policynivå, så hittar vi några modifierade varianter på RoR i litteraturen som även tillämpas i vissa länder, t.ex. , och (Rosenberg-Yunger et al. 2011; 2009). I dessa versioner ska tillståndet, förutom att det innebär ett livshot eller allvarlig livskvalitetspåverkan också 1) sakna alternativ behandling; och i vissa fall är det även ett krav att det ska 2) drabba små patient- grupper (Rosenberg-Yunger et al. 2011; et al. I de fall dessa modifierade versioner av RoR tillämpas i praxis lägger man till att det övervägda alternativet ska ha effekt på tillståndet (även om det inte är kostnadseffektivt) (Rosenberg-Yunger et al. 2011; McKie & 2003; Largent & Pearson 2012). Det första och det sista av dessa överväganden har vi redan behandlat ovan när vi analyserade den etiska plattformen och där kom vi fram till att det fanns utrymme för att väga in dessa aspekter utifrån plattformen. Det mellersta av dessa överväganden avfärdade vi i ett tidigare avsnitt. Slutsatsen av detta resonemang är att de aspekter som RoR skulle kunna bidra med som inte täcks av den etiska plattformen, intuitiv respons, identifierbarhet och en absolut tillgång till insatser oavsett kostnader, inte är rimliga att väga in utifrån ett rättviseper- spektiv. Kravet på identifierbarhet är för det första inte tillämpligt i relation till de beslut kring särläkemedel som diskuteras här eftersom dessa fattas på en generell nivå utan att det finns någon identifierbar individ närvarande eller under övervägande. Kravet på identifierbarhet strider också mot människovärdeprincipens intentioner eftersom det återigen innebär prioritering av en viss grupp patienter, dvs. de patienter som är identifierade. Och därmed innebär det en diskriminering av den grupp patienter som inte är identifierade. Kravet på absolut tillgång till insatser oavsett kostna- der har vi redan problematiserat i förra avsnittet och förefaller mindre rimligt om vi släpper kravet på identifierbarhet och intuitiv respons eftersom vi då måste väga in hur andra grupper drabbas av en sådan resursåtgång som absolut tillgång kräver. Att det ska handla om ett nära förestående livshot täcks redan av den etiska plattformen men plattformen tolkar stort behov eller allvarlig svårighetsgrad vidare och inkluderar därmed med en större andel av de tillstånd som kan ses som stora behov (något som ju även vidareutvecklingen av RoR förefaller ha accepterat). Vår slutsats av ovanstående resonemang är att den traditionella RoR i sig inte förefaller bidra med några moraliskt relevanta aspekter utöver de som den svenska etiska plattformen bidrar med som bör vägas in när det gäller behandlingen av läkemedel mot sällsynta och svåra sjukdomar. En tolkning av den ovanstående RoR är att det framför allt handlar om att det har ett värde att vara barmhärtig eller veta att man lever i ett barmhärtigt samhälle som tar hand och försöker hjälpa de män- niskor som befinner sig i livshotande eller andra svåra situationer även om detta strider mot eller går utöver våra rättviseövervägan- den (McKie & 2003; Largent & Pearson 2012). värde består dels i att vetskapen skapar större trygghet och tillit till samhället utifrån ett egenintresse eftersom vi alla kan löpa risk att drabbas av svåra sjukdomar, dels utifrån en mer altruistisk motivering som består i att vi påverkas positivt av att bara veta att vi lever i ett barmhärtigt samhälle. Det kan även ha mer indirekta väsentliga effekter i att det signalerar att människoliv och mänsklig välfärd är högt värderat i vårt samhälle. McKie och (2003) argumenterar för att detta är en faktor som därför även borde vägas in i våra kostnadseffektivitetskalkyler. En utgångspunkt för kostnadseffektivitetskalkyler är att åtgär- der som förväntas producera samma antal kvalitetsjusterade lev- nadsår (QALYs) är lika värdefulla oavsett kontexten eller de per- sonliga egenskaperna hos de som kan tänkas få behandlingen (McKie & 2003). Det innebär att det inte finns utrymme att särbehandla läkemedel riktade mot sällsynta sjuk- domar. Men McKie och (2003) argumenterar för att det finns fyra källor till nytta som en hälsointervention kan medföra och som innebär att kostnadseffektivitetskalkylen kan utvecklas: 1.Nyttan som individen erhållit genom en hälsoförbättring (t.ex. mätt i QALYs), 2.Nyttan som individen erhållit genom vetskapen att ett försök att hjälpa denne har gjorts, 3.Samhällets nytta av hälsoförbättringen, 4.Samhällets nytta av vetskapen att något gjorts för att försöka hjälpa någon som är särskilt utsatt. Nyttan från punkt 2 och 4 räknas inte med i en konventionell kostnadseffektsanalys men vetskapen om att samhället tar hand om utsatta individer kan generera denna typ av nytta. Effekten av punkt 2 är i sammanhangen liten eftersom endast en individ är påverkad och den största nyttan för denna generellt kommer från hälsoförbättringen. Men när det gäller punkt 4 så kan detta upple- vas av hela befolkningen och kan därmed potentiellt vara av bety- delse. Detta inkluderar den förstärkta känsla av säkerhet som här- leds från vetskapen om att man lever i ett medkännande samhälle, där de med ett stort och akut behov inte ignoreras. Det är dock en stor utmaning att empiriskt fastställa storleken på denna samhälls- nytta. Tidigare studier har påpekat att det finns ett behov av mer forskning i fråga om de samhälleliga preferenserna för priorite- ringar gällande sällsynta svåra sjukdomar (Drummond et al. 2007; 2010). Det finns få tillgängliga studier på området. Av de studier som finns har det dels framkommit att individer intuitivt verkar ha en större betalningsvilja för små, iden- tifierade patientgrupper (2004), dels att individer inte verkar göra någon skillnad mellan större och mindre grupper givet att allt annat är lika (Mentzakis et al. 2010; Desser et al. Traditionella gränsvärden för kostnadseffektivitet överensstäm- mer inte alltid med de samhälleliga preferenserna för behandling av sällsynta (svåra?) sjukdomar (Drummond et al. 2007; Stolk et al. Legitimiteten för tillgången på läkemedel vid dessa tillstånd, vilar på huruvida standardmetoderna för hälsoekonomiska utvär- deringar väger in samhälleliga preferenser på ett adekvat sätt (Drummond et al. () i samlade ett medbor- garråd för att diskutera sällsynta diagnoser så ansåg 20 av 27 rådsmedlemmar att det ska finnas ett alternativt sätt att bedöma värde för små patientgrupper. Av dessa 20 ansåg 4 stycken att per- soner med sällsynta sjukdomar alltid ska behandlas av principskäl, medan 16 stycken ansåg att () ska överväga att betala högre priser för patienter med vissa sällsynta sjukdomar dock beroende på hur allvarligt sjukdomstillståndet är, huruvida den ger en signifikant hälsoförbättring samt om situa- tionen är livshotande (2004). Som en konsekvens av detta medborgarråd har utvecklat speciella regler för små patient- grupper med kort förväntad överlevnad enligt följande (2009): 2.1 This supplementary advice should be applied in the following cir- cumstances and when all the criteria referred to below are satisfied: 2.1.1The treatment is indicated for patients with a short life expectancy, normally less than 24 months and; 2.1.2There is sufficient evidence to indicate that the treatment offers an extension to life, normally of at least an additional 3 months, com- pared to current NHS treatment, and; 2.1.3No alternative treatment with comparable benefits is available through the NHS, and; 2.1.4The treatment is licensed or otherwise indicated, for small pati- ent populations. Desser et al. (2010) genomförde en tvärsnittsundersökning med syfte att undersöka om det finns samhälleliga preferenser för behandling av sällsynta sjukdomar framför mer vanliga sjukdomar. De tillfrågade var 1 547 slumpmässigt utvalda norrmän mellan 40– som fick fylla i en webbaserad enkät med en svarsfrekvens på vilket gör resultatet svårtolkat. Respondenterna ställdes inför en valsituation där de fick välja mellan att finansiera behand- ling för en sällsynt sjukdom eller en vanlig sjukdom. Det fanns två olika scenarion. I det första var behandlingskostnaderna lika stora för båda grupperna och i det andra var kostnaderna för behandling av den sällsynta sjukdomen högre. Varje respondent fick även ranka fem olika påståenden som rörde attityder gällande rättvisa på en femgradig skala. De fann inga bevis för att det skulle finnas spe- ciella samhälleliga preferenser för behandling av sällsynta sjukdo- mar, allt annat lika. Attitydfrågorna visade dock på att det fanns starka preferenser för en jämlik vård och lika rätt till vård även för patienter med sällsynta sjukdomar. En explorativ studie där deltagarna fick ta ställning till olika alternativ (discrete choice) genomförd av Mentzakis et al. (2010) visade inte på några särskilda preferenser för behandling av sällsynta sjukdomar jämfört med vanligare sjukdomar, allt annat . Totalt 213 stycken respondenter deltog i undersök- ningen, varav majoriteten var studenter. Respondenterna vägde de olika relevanta attributen för beslutsfattande på ett liknande sätt både för vanliga och sällsynta sjukdomar. De relevanta attributen var i detta fall kostnader för behandling, sjukdomens allvarlighets- grad samt behandlingens effektivitet. Trots att de ovan presenterade studierna inte har påvisat några tydliga samhälleliga preferenser för behandling av sällsynta sjuk- domar krävs det mer forskning på området innan några slutsatser kan dras. Studierna har svagheter, där den största invändningen är frågornas hypotetiska karaktär. Studien av Mentzakis et al. (2010) består även endast av ett litet urval respondenter varav majoriteten är studenter. Det är emellertid viktigt att skilja på samhälliga preferenser för sällsynthet i sig och samhällsnyttan av vetskapen att något gjorts för att försöka hjälpa någon som är särskilt utsatt. En viktig kritisk fråga här är naturligtvis hur det skulle påverka medborgarnas uppfattning om det samhälle de lever i att veta att endast identifierade eller uppmärksammade individer och grupper med svåra sjukdomar får hjälp och att det finns andra individer och grupper med lika svåra sjukdomar som inte får hjälp – dvs. faller troligare att argumentet angående samhällets barmhärtighet snarare ska kopplas till en idé om möjlighet att hjälpa alla individer och grupper med de svåraste tillstånden (Largent & Pearson 2012). Detta förefaller det även finnas starkt empiriskt stöd för (McKie & 2003; Nord, , & Macarounas-Kirchmann, 1993; Nord, 1996, 1999; Nord et al. 1995; Ubel et al. 1996; Ubel, 2000; , 1997; Nord et al. Detta symboliska värde av att hjälpa särskilt utsatta individer med mycket svåra tillstånd måste då ställas mot det negativa värdet av att man inte kan bidra i samma utsträckning till att hjälpa icke- identifierade grupper (McKie & 2003). Ett problem med detta argument utifrån ett rättviseperspektiv är att detta kan förstärka tidigare ojämlikheter i samhället genom att man fokuserar på vissa gruppers svåra tillstånd medan andra grupper blir ignore- rade, eftersom hjälpen av dem inte har samma sociala värde (McKie & 2003). Likaså, om det finns en egenintresserad aspekt av barmhärtighet och det visar sig att kostnaden för behandlingen av sällsynta och svåra sjukdomstillstånd framför allt kommer att drabba vanliga men mindre allvarliga sjukdoms- tillstånd, så kan det faktum att jag själv har större risk att drabbas av ett vanligt tillstånd göra att barmhärtighetstänkanden framför allt kopplas till dessa. Kort sagt, barmhärtighetstänkandet riskerar antingen att styras av mer irrelevanta överväganden kring vilka grupper vi kan identifiera oss med eller bli så allomfattande att de kan användas för att ge stöd för att alla bör ha all tillgänglig behandling (och därmed inte ge någon vägledning när det gäller fördelningen av begränsade resurser). I kombination med en jämlikhetsbaserad rättviseteori av det slag som kommer till uttryck i den svenska etiska plattformen kan dock överväganden kring barmhärtighet ge extra stöd till att ge alla som har en svår sjukdom tillgång till tillgänglig behandling även om denna har låg kostnadseffektivitet och att kostnaden för detta (om nödvändigt) i första hand bör drabba patientgrupper med tillstånd av lägre allvarlighetsgrad. kan en sådan rättvisesyn innebära att grupper kommer att få leva med obehandlade tillstånd (eller finansiera detta själv) trots att behandling finns att tillgå – något som även det kan upp- fattas som bristande samhällelig humanitet. Ju vanligare tillstånd som inte behandlas desto större möjlighet att medborgare i allmän- het stöter på en person med ett obehandlat tillstånd vilket kanske i än större utsträckning påverkar upplevelsen av huruvida samhället är humant eller inte än att mindre grupper med sällsynta men svåra tillstånd inte blir behandlade. Det kan också i det fallet skapa mot- sättningar mellan patienter med vanliga och sällsynta tillstånd, något som lyfts fram i den brittiska medborgarpanelen (2004). Barmhärtighet kan dock ses som en av de övergripande moti- veringar som vi kan ge för varför vi har en etisk plattform som betonar sådant som ett lika människovärde och att de svåraste till- stånden bör få hjälp i första hand. Vår slutsats är att det troligen finns ett värde att veta att man lever i ett barmhärtigt samhälle som tar hand och försöker hjälpa de män- niskor som befinner sig i livshotande eller andra svåra situationer. Detta värde består dels i att vetskapen skapar större trygghet och tillit till samhället utifrån ett egenintresse eftersom vi alla kan löpa risk att drabbas av svåra sjukdomstillstånd, dels utifrån en mer altruistisk motivering som består i att vi påverkas positivt av att bara veta att vi lever i ett barmhärtigt samhälle. Det kan även ha mer indirekta väsentliga effekter i att det signale- rar att människoliv och mänsklig välfärd är högt värderat i vårt sam- hälle och att samhället är villigt att betala för att inte ställa grupper av patienter med svåra tillstånd utan något behandlingsalternativ. Givet omständigheten att läkemedel vid svåra sällsynta sjukdomar ofta inte går att utveckla och producera till ett lågt pris gör att den samhälleliga betalningsviljan för en QALY kan förmodas vara högre för läkemedel vid behandling av sådana tillstånd. ställer vi oss tveksamma till att se barmhärtighetsöverväganden som det huvudsakliga skälet till varför vi skulle kunna särbehandla läkemedel mot sällsynta och svåra sjukdomstillstånd och menar att en sådan särbehandling i första hand måste motiveras utifrån rättvise- överväganden. Detta eftersom barmhärtighetsöverväganden även förefaller ha möjliga oönskade sidoeffekter som strider mot rimliga rättviseöverväganden. 6.3.5Forskning, utveckling och innovation En grupp av argument för att särbehandla läkemedel mot sällsynta och svåra sjukdomar är kopplade till att särbehandling krävs för att forskning och utveckling ska komma till stånd i relation till dessa sällsynta sjukdomstillstånd men också att forskning kring sällsynta sjukdomar kan bidra mer allmänt till kunskapsutveckling. Ett övergripande argument här är att för att privatfinansierad forskning och utveckling ska komma till stånd i relation till säll- synta sjukdomar som berör små grupper så måste den investerings- kostnad och den vinst som läkemedelsbolagen förväntar sig täckas av det som marknaden kan generera i form av intäkter. Eftersom kostnaden för forskning, utveckling och produktion av särläkeme- del inte skiljer sig från motsvarande kostnader för andra läkemedel – måste läkemedelsbolagen ta ut ett förhållandevis högre pris (2010).