sou · H0B375 · 2012-10-31 00:00:00 — Vi vill dock betona att de faktiska kostnaderna inte motsvarar det maximala behovet av läkemedelsan- vändning hos de aktuella patientgrupperna då den faktiska preva- lensen i är oklar; alla patienter är inte identifierade; alla patienter som kan ha nytta av behandlingen är inte heller behand- lade; det finns skillnader i kapacitet för utredning och diagnosstäl- lande samt genomförande av behandlingar mellan olika landsting; och användningen styrs mot patienter med de största behoven genom bl.a. riktlinjer och ekonomiska styrmedel. En mindre del av de totala kostnaderna för särläkemedel som ingår i läkemedelsför- månen bekostas nu genom patientavgifter inom ramen för läkeme- delsförmånen. I nedanstående avsnitt diskuterar vi bedömningar av finansie- ringsbehovet kommande år. Det framtida finansieringsbehovet påverkas av framtida användning av de läkemedel som redan finns i systemet och antalet nya läke- medel, deras pris och användningsvolym. Utvecklingen i och beslut av kan möjligen ge en fingervisning om vad vi kan förvänta oss hända i . Sedan införandet av Orphan Drug Act i har fler än 2 100 läkemedel fått särläkemedelsstatus och fler än 350 av dessa har fått marknadsföringstillstånd. Antalet godkända särläkemedel i har ökat , från 65 till 2008. så var av alla godkända läkemedel i särläkemedel. Onkologiska läkemedel dominerar bland godkända särläkemedlen och representerade av alla godkända sär- läkemedel mellan 2000–2006, andra större kategorier av godkända läkemedel riktar sig till patienter med ämnesomsättningsstörningar (), blodsjukdomar (), infektions- eller parasitsjukdomar (), och hjärt- och kärlsjukdomar (). De flesta godkända särlä- kemedel riktar sig till en enda sjukdom (, 2010). Inom EU har, sedan föreskrift 141/2000 antogs, 1 037 stycken läkemedel klassificerats som särläkemedel av . Av dessa hade 72 stycken blivit godkända för försäljning inom EU mellan 2000–2011 (COMP 2012). De dryga 50 särläkemedel som faktiskt använts i utgör alltså tre fjärdedelar av alla särläke- medel som finns godkända inom EU. Det finns cirka fem gånger fler särläkemedel godkända för försäljning i jämfört med i och resten av EU. Det är tydligt att kostnaderna för särläkemedel har ökat sedan införandet av EU förordning 141/2000, men det finns begränsad kunskap om vilken budgetpåverkan särläkemedel har och väntas få . Ett antal studier av varierande kvalitet finns tillgängliga. I en studie beräknades att den aktuella kostnaden för särläkemedel i och var mellan av totala läkemedelsutgifter det aktuella året och förvänta- des stiga till 6–2010 (Alcimed 2004). I en retrospektiv studie användes tvärsnittsdata för att studera 38 särläkemedel i , , , och för att bestämma kostnaden för särläkemedel per land jämfört med de totala kostnaderna för läkemedel. De fann att särläkemedel stod för av de totala läkemedelskostnaderna (Orofino et al. Belgian Healthcare Knowledge Center (KCE) räknade fram särläkemedlens budgetpåverkan som procen- tuell andel av den totala belgiska budgeten för läkemedel. De kom fram till att särläkemedel utgjorde av kostnaderna för läkemedel och de förutspådde att denna siffra skulle komma att stiga till . I var kostnaden 2011 av de totala kostnaderna, se kapitel 4. I och med att Glivec (som utgjorde en knapp femtedel av de totala kostnaderna för särläkemedel ) är klassificerat som särläkemedel så kommer särlä- kemedlens andel av läkemedelskostnaderna sjunka . kommer dock Glivec fortsätta användas för de indikationer som det fick särläkemedelsstatus för. Särläkemedels- begreppet är bland annat av detta skäl inte lämpligt för att beskriva andelen av läkemedel som används vid sällynta och svåra tillstånd där annan behandling saknas. Schey och medarbetare (2011) använder i en sjukdomsbaserad epidemiologisk modell som baseras på trender i hur många läkemedel som fått särläkemedelsstatus inom EU, hur många av dessa som godkänts för försäljning, uppskattningar av prevalens för sällsynta sjukdomar, samt historiska priser och försäljningsdata för särläkemedel i . Studien utgår ifrån de sjutton länderna i den monetära unionen samt . I studien skattas det antal sällsynta sjukdomar för vilka nya särläkemedel kommer att godkännas genom en analys av EUs register för särläkemedel. Kostnaderna för läkemedlen beräknas med utgångspunkt från ett särläkemedels kostnadscykel; från det år det lanseras tills det att den förlorar sin marknadsexklusivitet. Skattningen av förväntat antal läkemedel som godkänns för behandling av sällsynta sjukdomar prognostiseras –2020 genom att anta att: Antalet läkemedel som får särläkemedelsstatus efter 2010 kom- mer att växa . Denna siffra baseras på den genomsnittliga tillväxten för läke- medel med särläkemedelsstatus mellan 2001–2010. Andelen av särläkemedel till nya indikationer (det vill säga ande- len av godkända läkemedel som används för behandling av sjuk- domar där ingen behandling tidigare funnits tillgänglig) väntas ligga på –2020. Detta är samma proportion som mellan 2001–2010. Andelen av läkemedel som fått särläkemedelsstatus och sedan godkänns för försäljning inom EU antas ligga på av totalen. Denna siffra baseras som tidigare på de nivåer som observerats den senaste tioårsperioden. Tiden mellan ett läke- medel fått särläkemedelsstatus och att de godkänts för försälj- ning inom EU beräknas vara . Kostnaden för det genomsnittliga särläkemedlet beräknas så att hänsyn tas till läkemedlets livscykel, där kostnaderna stiger från och med lanseringen av läkemedlet på marknaden i och med att fler patienter får tillgång till läkemedlet, för att sedan sjunka från det att läkemedlet förlorar sin marknadsexklusivitet och därmed inte har särläkemedelsstatus. Den genomsnittliga kostnaden per patient och år för existerande särläkemedel varierar då mellan 1,251 och 407,631. Resultaten från Schey och medarbetare (2011) visar att kostnaden för särläkemedel som andel av de totala kostnaderna för läkemedel kommer att stiga från för att nå sin högsta nivå på . Andelen väntas sedan plana ut . Ovanstående skattningar är svåra att direkt överföra till svenska förhållanden och applicera på läkemedel för de mest sällsynta sjuk- domarna. Det förefaller rimligt att antalet läkemedel fortsätter att öka framöver vilket leder till något ökande kostnader . Ökningstakten tycks dock vara måttlig. En studie för att beräkna kostnadsutvecklingen för särläkemedel alternativt läkemedel för sällsynta sjukdomar i förefaller ändå relevant att genom- föra. 8.3Hur ser finansieringen för särläkemedel och andra dyra läkemedel ut i ? Det finns tre sätt att bekosta läkemedel. Inom slutenvården, på sjukhus och institutioner, bekostas läkemedel av respektive kli- nik. Inom öppenvården finns läkemedelsförmånen där läkemedel omfattas av ett högkostnadsskydd med statligt stöd till lands- tingen. Kommer ett läkemedel inte med i förmånssystemet måste , den behandlande kliniken eller den enskilde patienten stå för kostnaderna. I de fall där patienten inte själv betalar hela kostnaden för ett läkemedel så belastar den del av kostnaden som sjukvården står för den huvudman där den enskilda patienten är folkbokförd (recept- expedierade läkemedel) eller där den enhet där patienten vårdas (läkemedel rekvirerade till vårdinrättning eller öppenvårdsrekvisi- tion). När läkemedlet ingår i läkemedelsförmånen betalar patienten en egenavgift för samtliga förmånsgrundade läkemedel upp till maximalt . 8.3.1Särskild överenskommelse om solidarisk finansiering Läkemedelsbehandling för vissa sjukdomar där behoven är ojämnt fördelade mellan landstingen finansieras solidariskt av landstingen. Inom ramen för läkemedelsförmånen finns en frivillig överens- kommelse mellan sjukvårdshuvudmännen kring en solidarisk finan- siering av vissa läkemedel. Denna gäller specifikt för vissa definie- rade läkemedel och tillämpas inte generellt för sär- läkemedel som grupp (NEPI 2011). En expertgrupp med medlem- mar från Kommuner och Landsting, och har fastställt ett antal kriterier som krävs för att ett läkemedel ska kunna omfattas av den solidariska finansieringen. Förutom att läkemedlet ska vara dokumenterat effektivt ska det dessutom uppfylla följande kriterier: vara mycket dyrt läkemedel, det är en mycket ojämn fördelning av patienter mellan lands- tingen, utgöra en betydande ekonomisk belastning för ett enskilt lands- tings budget. omfattas blödarpreparat, HIV-läkemedel samt prepa- ratet Cerezyme av den solidariska finansieringen. Ersättningen för de solidariskt finansierade läkemedlen beräknas i förväg baserat på kostnaderna för de vid beräkningstillfället 12 senast kända måna- derna. Bidraget betalas ut i samband med det ordinarie statsbidra- get för läkemedelsförmånen under statsbidragsåret (med 1/12 ). För att finansiera bidraget till de aktuella landstingen reduceras samtliga landstings statsbidrag med den genomsnittliga kostnaden för de solidariska läkemedlen per invånare. Den samlade kostnaden för de solidariska läkemedlen året innan ligger till grund för beräkningen av ersättningen. Det finns en nedre gräns för kostnaderna för att ett landsting skall kunna ta del av den solidariska finansieringen. Över denna gräns utgår det ett relativt stort bidrag för landsting med höga kostnader. Ersättningen utgår enligt en trappstegsmodell vilken är konstru- erad enligt följande: kostnader upp till genomsnittet ger inget bidrag kostnader mellan genomsnittet och per invånare ersätts till kostnader per invånare ersätts till . Det är således endast mycket stora ojämlikheter i kostnader mellan landstingen som justeras genom denna omfördelningsmodell och inte alla kostnader för de läkemedel som ingår i den solidariska finansieringen. 8.4Alternativ modell för beslut och finansiering av läkemedel avsedda för patienter med sällsynta sjukdomar 8.4.1Organisatorisk hemvist och finansieringsalternativ Vi har tidigare identifierat tre möjliga organisatoriska hemvister för beslut om och finansiering av läkemedel för behandling av mycket sällsynta sjukdomar: staten, ett samarbete mellan stat/landsting samt landsting i samverkan. Behovet av en gemensam finansiering ökar ju mindre patientgruppen är eftersom risken för en ojämn fördelning är omvänt proportionell mot antalet patienter inom det aktuella tillståndet. Utifrån målet att minska olikheter och garan- tera vård på lika villkor finner vi att en modell med en central finansiering är att föredra. Vidare förutsätter vi att den part som är huvudman för beslutsnämnden även är finansiär. I vårt fortsatta resonemang utgår vi från en sådan lösning. Vi har tidigare konstaterat att begreppet särläkemedel är en administrativ konstruktion som ur prioriteringssynpunkt är en olämplig avgränsning. Vi föreslår att patientgruppens storlek (färre en 200 alternativt färre än 1 000 patienter) och tillståndets svårig- hetsgrad (svårt eller mycket svårt) bör utgöra kriterier för att välja ut de läkemedel som bör handläggas av en särskild nämnd och finansieras solidariskt. Följande fem alternativa lösningar för handläggning, finansiering och beslut har identifierats: Alternativ 1–3 – Staten som huvudman Förmånslösning (Alternativ 1) I alternativ 1 omfattas alla läkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar av läkemedelsförmånen. Proceduren följer det vanliga tillvägagångssättet när vid TLV beslutar om pris och subvention av nya läkemedel och andra produkter som ingår i läkemedelsförmånen. För patientgrupper med kombina- tionen svåra och mycket sällsynta sjukdomar används särskilda beslutskriterier. För denna lösning behöver en del av läkemedlen definieras om från rekvisitionsläkemedel till öppenvårdsläkemedel för att kunna omfattas av läkemedelsförmånen. Om vissa patient- grupper är ojämnt fördelade mellan de olika landstingen finns möj- ligheten att låta dessa läkemedel ingå i den solidariska finansie- ringen Fördelar med att staten har ansvar för beslut om nya läkemedel för mycket sällsynta tillstånd är att TLV erbjuder en etablerad organisation med erfarenhet av denna typ av beslut. Även om avvikelser mot dagens etablerade principer för beslutsfattande måste ske kan andra beslut om läkemedel kunna fungera som en referensram, vilket kan sörja för ett brett perspektiv vid besluten och bidra i viss grad av likriktning. Besluten går att överklaga i domstol. En uppenbar nackdel med förmånslösningen är en fortsatt risk för geografisk ojämlik vård. Finansiering via ett särskilt anslag (Alternativ 2 och 3) I alternativ 2 och 3 upprättas ett särskilt anslag för läkemedel rik- tade till patienter med mycket sällsynta sjukdomar. Ett anslag innebär att staten i förväg beslutar (baserat på prognoser) hur stor andel av det generella statsbidraget till sjukvården som ska gå till denna typ av läkemedel, om det ska avräknas från läkeme- delsförmånen, eller någon kombination av dessa. Budgeten kan justeras beroende på hur utvecklingen ser ut (har det t.ex. tillkommit något nytt dyrt läkemedel). I alternativ 2 fattas beslut för de läkemedel som uppfyller de uppsatta villkoren (m.a.p. prevalens, svårighetsgrad) av . Besluten går att överklaga i domstol. Godkänns läkemedlet så finansieras det via det särskilda anslaget. Dessa läke- medel hamnar alltså ur finansieringssynpunkt utanför läkemedels- förmånen oavsett om de är öppenvårds- eller rekvisitionsläkemedel. Fördelarna med denna lösning är som för alternativ 1 att det redan finns en välfungerande organisation. Även om avvikelser mot dagens etablerade principer för beslutsfattande måste ske kan andra beslut om läkemedel kunna fungera som en referensram, vilket kan sörja för ett brett perspektiv vid besluten och bidra i viss grad av likriktning. Det kan vara en nackdel om den nuvarande skulle tvingas arbeta med olika grunder och underlag för sitt beslutsfattande. Likaså finns det svagheter med att koppla en särskild finansieringslösning för vissa läkemedel avsedda för sällsynta sjukdomar. I alternativ 3 inrättas en särskild statlig nämnd som enbart fattar beslut om läkemedel riktade till patienter med särskilt sällsynta sjukdomar och om dessa ska ingå i förmånen eller omfattas av ett särskilt anslag som finansieras av staten (jmfr AGNSS i Storbritan- nien). Nämnden bör innehålla personer med specialistkunskaper inom områdena läkemedel/medicin/hälsoekonomi, men vara för- stärkt med etiker. Fördelar med en nämnd med särskilt uppdrag att handlägga läkemedel för sällsynta sjukdomar är att den kan bemannas med personer med en specifik kompetens och ges en bredare samman- sättning än dagens vid TLV. Det finns dock risker och nackdelar med en sådan lösning. Med den historiska frekvensen på sådana beslut skulle arbetsbelastningen bli ojämn och möjligen fördröja beslut pga. av en låg mötesfrekvens. Vidare krävs en särskild administration. Det är möjligt att TLVs tjänstemanna- organisation skulle kunna utnyttjas för beredning och expediering av ärenden. Denna lösning skiljer sig från alternativ 2 i det att en särskild nämnd (utanför TLV) fattar beslut i frågor gällande läkemedel för sällsynta sjukdomar som uppfyller de uppsatta villkoren. I övrigt ser finansieringslösningen ut som i alternativ 2 med en särskild årlig budget för läkemedel riktade till patienter med mycket sällsynta sjukdomar. Alternativ 4 – Delat huvudmannaskap mellan stat och landsting Ett fjärde alternativ är ett årligt anslag som bekostas av både staten och landstingen efter överenskommelse. Godkänns läkemedlet för subventionering så finansieras det via det särskilda anslaget. Dessa läkemedel hamnar alltså utanför läkemedelsförmånen oavsett om de är öppenvårds-eller rekvisitionsläkemedel. Staten och landsting utser en särskild nämnd med valda representanter som företräder staten och landstingen såsom finansiärer och producent/utförare förstärkt med specialistkunskap inom områdena läkemedel/medicin/hälsoekonomi/etik. i kan fungera som förebild för en blandad nämnd. Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helse- og omsorgstjenesten. Rådet inrättades 2007 och uppdraget samt sammansättning reviderades . Det har 26 medlemmar med chefer från den centrala administrationen och cheferna från de fyra Helseforetaken (regionerna), chefer från kommunerna, represen- tanter från brukarorganisationer, företrädare för universitet och högskolor. Hälso- och sjukvårdsdirektören i Helsedirektoratet är ordförande. Rådet fattar gemensamma beslut som syftar till att rekommendera eller avslå användning av nya metoder eller program för den norska sjukvården. Vidare tar rådet ställning till nationella riktlinjer och andra policybeslut av prioriteringkaraktär. I skulle motsvarande typ av nämnd ledas av en hög chef från någon myndighet. Representanter från landstingen skulle utses av landstingen. Utöver dessa skulle brukarrepresentanter och representanter från akademin ingå. TLVs organisation kan utnytt- jas vid framtagning av beslutsunderlag. En fördel kan vara att medverkan från landstingen bidrar till en större förankring av besluten. Bland nackdelar finner vi en oklar ansvarsfördelning, osäkerhet om vilket mandat landstingsrepresentanter har i en sådan nämnd. Även om TLVs tjänstemannaorganisation skulle användas krävs en ny kansliorganisation som kan bli relativt kostsam med tanke på få men komplicerade ärenden. Ärendena skulle inte gå att överklaga i domstol utan särskild lagstiftning. Alternativ 5 – Delat huvudmannaskap mellan landsting Alternativ 5 är att landstingen beslutar om en särskild försäkrings- lösning liknande den redan existerande solidariska finansieringen men utanför förmånen eller en mer traditionell försäkring med premie per invånare och där ett försäkringsfall uppstår när läke- medlet skrivs ut. En nationell gruppering utsedda av landstingen fattar beslut om vilka läkemedel som bör ingå i denna försäkring baserat på vissa, i förväg uppsatta, kriterier. Varje landsting betalar in en premie som sedan faller ut vid förskrivning av läkemedel för behandling av mycket sällsynta sjukdomar. Det som mest liknar en nämnd av landsting i samverkan är NLT-gruppen som är tillsatt på uppdrag av landstingsdi- rektörer. Uppdraget är att bedöma värdet av vissa nya läkemedelsterapier (rekvisitionsläkemedel) och rekommendera landstingen hur de bör förhålla sig till ett eventuellt införande och uppföljning. Gruppen består av tio medlemmar utsedda från landstingen och två från Kommuner och Landsting (SKL). NLTs roll vid en lösning med landsting i samverkan är att utvärdera vilka läkemedel riktade till patienter med mycket sällsynta diagnoser som bör omfattas av en särskild landstingsförsäkring. Gruppen har bland annat gjort en rekommendation rörande läkemedel vid behandling av Gauchers sjukdom med anledning av TLV-beslut. TLV har tidigare beslutat att Vpriv inte omfattas av läkemedelsförmånerna och har efter en omprövning även beslutat att Cerezyme inte längre ska ingå i läkemedelsförmånerna, vilket dock överklagats i domstol. Kostnadseffektivitetskvoten för behandling är vid dagens prisnivå med båda preparaten mycket hög, över den nivå som normalt anses som kostnadseffektiv. NLT- gruppen avråder inte användning av dessa läkemedel men fram- håller betydelsen av att granska och individualisera dosbehovet noga på grund av den höga kostnaden för läkemedlen. Vidare skriver NLT-gruppen att den: förutsätter att reglerna för den solidariska finansieringen som omfördelar höga kostnader mellan landsting och som endast gäller för preparat inom förmånen kommer att ändras så att även preparat finansierade via landstingen på annat sätt kan ingå. De nya reglerna bör rimligtvis medföra att den omfördelning som sker beräknas på landstingens kostnad för aktuella preparat oavsett finansieringsväg. Under en övergångstid kan det därför vara fördelaktigt att noggrant, på landstingsnivå, registrera all användning av de aktuella preparaten, helst på individnivå, oavsett om finansiering sker via förmån, landstingssubvention eller rekvisition. I ett senare ärende som gällde läkemedlet Yervoy (aktiv substans ipilimumab), som är indicerat för behandling av avancerat, inopera- belt eller metastaserande, melanom hos vuxna som genomgått tidi- gare behandling, har gruppen valt att förlita sig på hälsoekonomiska bedömningar från TLV. NLT- gruppen ser ett behov av rekommendation för hur landstingen kan agera i avvaktan på att ytterligare hälsoekonomiska data presente- ras för preparatet. Målet är att samhällets värdering om ett preparat ska användas eller inte är likvärdig oavsett om preparatet betalas av lands- tinget via läkemedelsförmån eller upphandlas och används uteslutande inom sluten vård. På basis av denna utvärdering skriver NLT-gruppen i ett beslut från 2012-06-21: I TLV:s analys beräknas kostnaden per kvalitetsjusterat levnadsår (QALY) till med dagens officiella läkemedelspris. Osä- kerheten i analysen är stor beroende på att tillgängliga överlevnadsdata är begränsade. Behandling med ipilimumab med denna kostnad per QALY kan därför inte rekommenderas. NLT-gruppen har framfört detta till läkemedelsföretaget (). BMS har utlovat samtliga landsting ett prisavtal som innebär att kostnaden per QALY sänks till en nivå som sannolikt skulle ha accepterats av TLV om preparatet skulle ha ingått i läkeme- delsförmånerna. NLT- gruppen rekommenderar landstingen att: använda ipilimumab endast inom godkänd indikation och till det av BMS utlovade prisavtalet följa upp samtliga patienter på ett strukturerat sätt Med denna modell är inflytandet från landstingen stor varvid för- ankringen av besluten underlättas. Nackdelar är mindre betoning av ett övergripande samhällsperspektiv och att beslut inte går att överklaga i domstol. Den här typen av slutna avtal motverkar en strävan möt ökad transparens vid prioriteringsbeslut. Ett alternativ med ett råd eller motsvarande som är sammansatt av landstingsfö- reträdare benämns fortsättningsvis NLT i denna rapport. En sammanställning av de olika alternativen redovisas i tabell 7. 8.5För- och nackdelar med de olika organisations- och finansieringslösningarna I detta avsnitt listar vi olika potentiella för- och nackdelar med respektive finansieringslösning, en sammanställning av dessa åter- finns i tabell 13. De är indelade i faktorer som rör organisationen, legitimitet, rättvisa, kostnadskontroll och ekonomisk effektivitet. Vilka aspekter som är viktiga att beakta under respektive kategori diskuteras nedan. Organisatoriska faktorer (O) De möjliga organisatoriska hemvisterna för finansieringslös- ningarna är, som tidigare nämnts; staten, ett samarbete mellan stat och landsting samt landsting i samverkan. I de fall TLV är involverad kan det ses som en fördel då det rör sig om en redan väl fungerande organisation. I fallet då en ny nämnd skapas för beslutsfattande finns det en avsaknad av befintlig organisation och handläggningsresurser om det inte rör sig om en ny nämnd inom TLV. Att den beslutsfattande organisationen redan har erfarenhet och relevant kunskap för beslutsfattande är ytterligare en viktig aspekt att beakta. TLV har god kunskap gällande värdering av läkemedels effekt- och kostnadseffektivitet medan landstingen har god kun- skap om sjukvårdens funktionssätt och finansiella belägenhet. En kombination av staten och landsting som huvudman kan tänkas ge upphov till en god kännedom om hälso- och sjukvården, då företrädare från båda sidorna finns representerade. Problem som kan uppstå vid upprättande av en särskilt nämnd alternativt NLT är att referensramarna för beslutsfattande skiljer sig från TLVs. I alternativet då både staten och landsting står som finansiär kan det i förhandling med t.ex. läkemedelsföretag uppstå problem om det är oklart vem som är huvudman vid förhandlingen. Legitimitetsfaktorer (L) Då hälso- och sjukvården är gemensamt finansierad är det viktigt att medborgarna uppfattar fördelningen av hälso- och sjukvården som rimlig och att de som tar beslut på olika nivåer är legitima beslutsfattare. Legitimitet handlar inte endast om vem som fattar besluten och om det finns intressekonflikter när besluten fattas, det handlar även om hur besluten fattas.