sou · H0B375 · 2012-10-31 00:00:00 — är det naturligtvis bättre om det genomsnittliga hälsoutfallet för befolkningen är så högt som möjligt, dvs. det är inte önskvärt att åstadkomma jämlikhet genom en alltför stor nivellering av alla till ett lågt hälsoutfall. Detta leder till att man måste göra en avvägning när kostnaden för att ge patienter med B sin enda behandling kostar för mycket för patienter med A (och därmed påverkar den genomsnittliga nivån av hälsa mer allvarligt). När det gäller att bedöma huruvida det finns relevanta behand- lingsalternativ till ett läkemedel mot sällsynta och svåra sjukdomar finns det ett antal olika aspekter som bör vägas in (men detta gäller enligt ovan även andra typer av läkemedel). I den mån det finns andra behandlingsalternativ: Ger läkemedlet en mer väsentlig effekt jämfört med alternativen? Här kan sådant som att det rör sig om barn eller ungdomar under utveckling spela roll för hur man bedö- mer effekterna av läkemedlet i förhållande till andra alternativ. I dessa fall kan det vara så att sjukdomstillståndet utan läkemedlet riskerar att leda till mer allvarliga och långtgående tillstånd (i termer av funktionshinder, lidande, förlorade levnadsår etc.). Vår slutsats är att det finns utrymme för att väga in huruvida ett visst tillstånd har olika behandlingsalternativ eller inte utifrån ovan- stående resonemang. Detta baseras på behovs-solidaritetsprincipens skrivningar om att man bör eftersträva ett jämlikt hälsoutfall för befolkningen. Emellertid är bristande alternativ inte endast tillämpligt i relation till sällsynta sjukdomar utan det kan även saknas alternativ behandling i relation till mer vanliga sjukdomar även om det i det senare fallet är troligare att det går att ta fram ett kostnadseffektivt alternativ. När det gäller att bedöma vad som är ett rimligt alternativ ger den etiska plattformen utrymme för att bedöma svårighetsgraden hos tillståndet och effekten av åtgärden och dessa aspekter kan vara kopplade till sådant som biologisk ålder, livsstil eller andra aspekter. Här är det dock viktigt att vara observant eftersom män- niskovärdesprincipen inte tillåter hänsyn till kronologisk ålder eller andra sådana aspekter om de inte påverkar svårighetsgraden eller effekten. Frågan om tillgänglighet styrs av skrivningarna om ett jämlikt hälsoutfall och av Hälso- och sjukvårdslagens skrivningar om vård på lika villkor för befolkningen. Om möjligheten att tillägna sig ett alternativ med visad effekt är kopplad till nedsatt autonomi säger behovs-solidaritetsprincipen att behoven hos grup- per med nedsatt autonomi särskilt bör bevakas så att de får vård på samma villkor som resten av befolkningen. Vilken vikt som ska läggas vid kostnadseffektivitetsprincipen i relation till övriga principer har ju enligt ovan modifierats i lagen om läkemedelsförmåner men en rimlig tolkning förefaller dock vara att kostnadseffektivitetsprincipen ska balanseras mot de övriga två principerna. Detta uttrycks i att vi accepterar en lägre kostnads- effektivitet för åtgärder som riktar sig till svårare tillstånd. När en lägre kostnadseffektivitet främst beror på kostnadsfak- torn som framför allt är kopplade till storleken på den grupp som patienten tillhör – dvs. storleken på marknaden för läkemedlet och inte på dålig effekt hos åtgärden – finns det av humanitära skäl anledning att dels försöka påverka prissättningen av särläkemedlet genom en dialog med aktuellt marknadsförande företag och dels även acceptera en sämre kostnadseffektivitet. Detta förstärks även av kravet på att inte underlåta att ge vård åt svårt sjuka grupper i de fall en liten patientgrupp också är svårt sjuk. Här kan det vara väsentligt att lyfta fram att även de alternativ som står till buds i relation till sällsynta sjukdomar och små pati- entgrupper är beroende på vilka resurser som (enligt ovan) genere- ras för forskning och utveckling i relation till gruppen och detta påverkar därmed evidensen för de effekter som åtgärden har. Det är viktigt att framhålla att den etiska plattformens principer till viss del drar i olika riktning. Behovs-solidaritetsprincipen före- språkar lika möjligheter och lika utfall när det gäller hälsa vilket innebär att man betonar att det större behovet ska prioriteras. Kostnadseffektivitetsprincipen å andra sidan betonar snarare att vi ska försöka åstadkomma så mycket hälsa som möjligt för de medel vi har. Eftersom behovs-solidaritetsprincipen ges en viss prioritet framför kostnadseffektivitetsprincipen kan det tolkas som att man är villig att offra en viss grad av total hälsa för att hälsan ska kunna fördelas mer jämlikt. Detta avspeglas i detta sammanhang i att vi bör acceptera en sämre kostnadseffektivitet för läkemedel riktade mot sällsynta och svåra sjukdomar för att grupper som drabbas av dessa tillstånd ska kunna ges mer jämlika möjligheter och hälsoutfall. , eftersom vi inte uppfattar prioriteten för jämlikhet som absolut, innebär det inte att vi kan acceptera vilken kostnadsineffektivitet som helst och det friskriver alltså inte företagen från krav på att visa kostnadseffektivitet. Det innebär dock att vi inte på ett enkelt sätt kan ställa samma krav på kostnadseffektivitet för läkemedel som används vid sällsynta och svåra sjukdomar eller tillstånd som på läkemedel riktade mot större patientgrupper och vanligare diagnoser. 6.1.7Övergripande konsekvenser för en eventuell ransonering som konsekvens av subventionering av särläkemedel Om vi accepterar det utrymme plattformen kan ge för en mer generös behandling av särläkemedel jämfört med andra läkemedel så kommer detta påverka budgetutrymmet för annan hälso-och sjukvård. I linje med den etiska plattformens intentioner bör ett sådant minskat utrymme i första hand påverka grupper med mindre svåra sjukdomstillstånd, eller där åtgärderna har liten effekt, eller dålig kostnadseffektivitet beroende på dålig effekt (se 2011). Enligt den etiska plattformen är det inte möjligt att ta hänsyn till den aggregerade nyttan eller kostnaden av en viss åtgärd i sam- hället. Det faktum att de grupper som normalt kräver särläkemedel är små, och den totala budgetpåverkan (trots dålig kostnadseffekti- vitet på grund av hög kostnad) kan vara liten, är alltså inget som vi kan ta hänsyn till i vår prioriteringsbedömning per se. När det gäller diskussionen kring budgetpåverkan som små grupper/sällsynta sjukdomstillstånd ger, har den framför allt lyfts fram i relation till svåra sällsynta sjukdomar. I detta fall står valet mellan att ge mindre patientgrupper med svårare sjukdomar ett mer jämlikt hälsoutfall och att göra så stor nytta som möjligt för befolkningens totala hälsa. Här kan man argumentera för att om vi gör skillnad på svårighetsgraden hos olika tillstånd och låter detta vara en faktor att väga in vid prioriteringen om en viss behandling ska subventioneras eller inte så finns det möjlighet att ställa mindre kostnadseffektiva behandlingar av svåra sällsynta sjukdomar mot kostnadseffektiva behandlingar av lindrigare och vanligare sjukdomar – vilket är i linje med den svenska etiska plattformen. I det fallet väger vi dock inte in budgetpåverkan av att behandla tillståndet utan kostnadseffektiviteten. I den internationella diskussionen används dock argumentet kring budgetpåverkan för att hävda att i relation till den totala hälso- och sjukvårdsbudgeten så handlar det om små totala kostnader för läkemedel till dessa grupper och det borde därmed inte vara något större problem att finansiera eller subventionera dessa läkemedel (2004; et al. En variant av detta argument är att man framför allt bör jämföra totalkostnaden för allvarliga sällsynta tillstånd med totalkostnaden för lindriga och mer vanliga tillstånd, och utifrån ett sådant resonemang snarare fördela medel med avseende på totalkostnad mellan lindriga och allvarliga tillstånd (Rosenberg-Yunger et al. , eftersom resurserna är begränsade så innebär det att någon annan patientgrupp blir utan behandling. Framför allt kan det innebära att patienter med mer vanligt förekommande tillstånd nekas en kostnadseffektiv behandling (enligt de gränser som til- lämpas för detta) (2004; et al. 2005; et al. Man pekar även på att den totala budgetpåverkan av ett stort antal särläkemedel tillsammans kan bli betydande (2010; Largent & Pearson 2012). 6.1.9Samhällsperspektivet i den etiska plattformen samt Lag om läkemedelsförmån ger den etiska plattformen inte utrymme för att väga in nytta och kostnader i samhället av en viss behandling. Enligt den etiska plattformen ska prioriteringen utgå från påverkan på berörda grupper, och inte väga in sådant som är kopplat till personliga egenskaper eller funktioner i samhället, eller till social ställning. Enligt den senare lagen om läkemedelsförmåner ska dock samhällsperspektivet beaktas. Det innebär att de olika regelverken kan komma i konflikt med varandra när hänsyn tas till samhällseffekter vid beräkning av kostnadseffektivitet. Ett exempel på en sådan konsekvens är att behandlingar som riktas till icke förvärvsarbetande patientgrupper kan bli mindre kostnadseffektiva relativt sett när hänsyn tas till alla samhällseffekter. Detta innebär en konflikt med människovärdesprincipen enligt vilken patientgruppers ålder, sociala och ekonomiska ställning inte ska påverka prioritering. I en beslutssituation måste alltså en sådan konsekvens av kostnadseffektivitetsprincipen tydliggöras så att beslutsfattaren kan hantera detta gentemot mot den överordnade människovärdesprincipen. 6.2Slutsatser angående den etiska plattformens rättvise- överväganden när det gäller läkemedel mot sällsynta och svåra sjukdomar Den etiska plattformens rättviseöverväganden kan alltså tolkas på följande sätt när det gäller läkemedel mot sällsynta och svåra sjukdomar: Människovärdesprincipen ger uttryck för att irrelevant grupp- tillhörighet eller gruppegenskap inte ska påverka en patientgrupps lika möjligheter och lika utfall när det gäller hälsa. Huruvida en patientgrupp är liten eller stor är en sådan irrelevant gruppegenskap och gruppens storlek eller tillståndets sällsynthet bör därmed inte påverka gruppens möjligheter till behandling eller till att kunna uppnå ett jämlikt hälsoutfall jämfört med andra större grupper eller grupper med mer vanliga sjukdomstillstånd. Behovs-solidaritetsprincipen ger dels uttryck för att alla med- borgare bör ges lika möjligheter att uppnå god hälsa, dels uttryck för att vi bör uppnå ett så lika hälsoutfall som möjligt för medbor- garna. Om vi låter utvecklingskostnaden för läkemedel mot säll- synta sjukdomar påverka möjligheten att ta del av dessa läkemedel ges inte medborgarna lika möjligheter till att uppnå god hälsa. I kombination med idén om lika utfall kan vi dra slutsatsen att patientgrupper med liknande behov eller liknande svårighetsgrad med avseende på det tillstånd de lider av bör ges lika möjligheter. Idén om lika utfall ger också upphov till idén att vi i första hand bör prioritera det större behovet, den svårare sjukdomen, framför det mindre behovet något som ju även sägs explicit i principen. Utifrån detta drar vi slutsatsen att sällsynta och svåra sjukdomar bör ges liknande möjligheter att uppnå god hälsa som vanliga och svåra sjukdomar. I den mån det saknas behandlingsalternativ för sällsynta svåra sjukdomar jämfört med mer vanliga sjukdomar kan det finnas skäl att till viss del prioritera behandlingsalternativen för de sällsynta sjukdomstillstånden. Om en sådan prioritering leder till att annan vård behöver ransoneras bör en sådan ransonering i första hand drabba mindre allvarliga tillstånd. Det stöd som människovärdesprincipen och behovs-solidari- tetsprincipen ger åt att till viss del särbehandla läkemedel mot säll- synta och svåra tillstånd är dock inte absolut. Kostnadseffektivi- tetsprincipen ska balansera de ovanstående principerna så att inte jämlikhet köps till ett alltför högt pris i form av förlorad total häl- sonivå givet de resurser som finns tillgängliga. ende principer ger uttryck för att vi kan acceptera en sämre kost- nadseffektivitet för behandling av sällsynta och svåra sjukdomar så innebär det alltså inte att vi kan acceptera vilken kostnadseffektivi- tet som helst. Var gränsen ska gå kan vi dock inte uttala oss om utifrån detta principiella resonemang utan detta måste snarare avgöras i och genom ett praxisförfarande. 6.3Andra aspekter som föreslagits vägas in vid prioritering av särläkemedel I analysen av den etiska plattformen har vi genomgående berört sällsynta sjukdomar och ställt dessa i relation till mer vanliga sjukdomstillstånd. Innan vi går vidare finns det skäl att närmare granska hur vi ska se på sällsyntheten hos de tillstånd som vi diskuterar eller att det rör sig om små grupper och framför allt huruvida sällsyntheten eller att det rör sig om små grupper i sig är etiskt relevant i detta sammanhang. Argumentet att det rör sig om små grupper används i samband med en modifierad form av den så kallade Rule of rescue i vissa länders beslut kring läkemedel (Rosenberg-Yunger et al. 2011; et al. Den brittiska medborgarpanelen kopplar sällsynthet med särlä- kemedel. Man menar där att samhället som helhet blir mer humant genom att acceptera att även betala för sällsynta svåra sjuk- domstillstånd och den behandling som krävs i relation till dessa (2004). Vidare pekar man på att konsekvenserna av att inte subventionera särläkemedel kan leda till att patienter lider och dör, som man ser myndigheterna finansierar mer behand- lingen av mer lindriga tillstånd vilket kan leda till minskat förtroende för hälso- och sjukvården. Detta kan ses som att hälso- och sjukvården i i detta fall rör sig från att ge vård utifrån behov. Detta argument ger dock inte någon särställning till sällsynta sjukdomar eller till särläkemedel i allmänhet utan kan tillämpas på alla läkemedel/behandlingar som har en låg kostnads- effektivet men som kan bidra till att förlänga livet på patienter eller lindra deras tillstånd på olika sätt. Snarare kan det ses som stöd för den etiska plattformens ställningstagande att oavsett om det är ett sällsynt eller vanligt tillstånd så bör svåra sjukdomstillstånd ges behandling. (2006) argumenterar för att storleken på gruppen inte kan vara moraliskt relevant för huruvida en grupp ska få hjälp eller inte och illustrerar detta genom att påpeka att det förefaller absurt att välja att rädda en bil med få passagerare, i stället för en jumbojet med många passagerare, från att explodera. Att det rör sig om små grupper och därmed sällsynta sjukdomar kan därmed inte spela en direkt roll. (2005) och (2010) ställer sig även frågan om vi är villiga att betala mer för hälsovinster när det gäller säll- synta tillstånd och tar följande exempel. Anta att det finns två grupper av individer med liknande sjukdomar (J och K), där J är en sällsynt sjukdom (1/10 000) och K är en mer vanligt förekom- mande sjukdom (1/1 000). Anta att dessa har samma personliga egenskaper, samma prognos utan behandling, och samma kapacitet att gynnas av behandlingen. Vidare, anta att kostnaden för att behandla 1 patient med sjukdomen J är och kostna- den för 1 patient med sjukdomen K är . Den totala budgeten är . Detta resonemang ställer frågan på sin spets – om patienten med sjukdomen J skulle prioriteras framför patienten med sjukdomen K mot bakgrund att denne lider av en sällsynt diagnos implicerar detta att patienten värderas 10 gånger högre. Ur ett rent utilitaristiskt perspektiv borde vi dock i detta sammanhang välja att behandla patienter med sjukdomen K, då deras sammanlagda nytta borde väga upp nyttan för behandling för patienten med sjukdomen J. Ett problem med detta resonemang i ett reellt fall är dock att den skilda kostnaden mellan behandling- arna mot J och K är beroende av etiskt irrelevanta faktorer kring utvecklingskostnader och möjligheterna till marknadsmässig vinst etc. Som vi redovisat ovan har sällsynthet diskuterats i den medbor- garpanel som genomfördes i kring särläkemedel eftersom det har hävdats att det finns samhälleliga preferenser för att personer med sällsynta tillstånd där särläkemedel är aktuella bör kunna uppnå samma hälsa som andra medborgare oaktat kostnaden för detta (2004; 2010). Vi behöver dock förhålla oss kritiska till vad som kan tänkas påverka de samhälleliga prefe- renserna för behandling av patienter med sällsynta diagnoser och om dessa preferenser kan vara en rimlig grund för särbehandling av dessa patientgrupper utifrån ett etiskt reflekterat perspektiv? Det har exempelvis visat sig att individer uppvisar olika hjälpbeteenden gentemot patienter med sällsynta sjukdomar bland annat beroende på huruvida patienten är identifierad; huruvida det rör sig om sta- tistiska personer; vilken proportion av en patientgrupp som man kan förväntas hjälpa; huruvida det rör sig om tillstånd som är en konsekvens av otur (genetiska sjukdomar) eller där individen själv kunnat påverka sin situation (egenansvar, något som diskuteras som etiskt problematiskt i många sammanhang (se bland annat ställningstagandet i den etiska plattformen, 1995); och huruvida patienter befinner sig i en geografisk närhet (vilket också förefaller etiskt irrelevant). Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helse- og omsorgstjensten i har i flera omgångar diskuterat hur prioriteringar kring patienter med sällsynta sjukdomar ska hanteras. Rådet rekommenderar att sällsynthet i sig inte bör vara ett självständigt beslutskriterium. Istället bör sällsynta sjukdomar värderas enligt de tre prioriteringsöverväganden som gäller för andra sjukdomar; tillståndets allvarlighetsgrad, nyttan av behandlingen samt kostnadseffektivitet.25 Vår slutsats är att sällsynthet eller gruppstorlek i sig inte kan vara en etiskt relevant faktor att väga in när vi ska förhålla oss till särläke- medel och detta är också i linje med den etiska plattformen. Däremot är det rimligt att tro att samhället uppfattas mer rättvist genom att acceptera att även betala för sällsynta svåra sjukdomar och den behandling som krävs i relation till dessa. Detta argument ger dock inte någon särställning till sällsynta sjukdomar i allmänhet utan kan tillämpas på alla läkemedel/behandlingar som har en låg kostnads- effektivitet men som är riktade mot svåra sjukdomar och kan bidra till att förlänga livet på patienter eller lindra deras tillstånd på olika sätt. Detta bör tolkas dels som att sällsynthet eller gruppstorlek inte i sig kan användas för att favorisera särläkemedel, dels som att det inte heller bör användas för att diskriminera särläkemedel. Männi- skovärdesprincipen implicerar att det inte ska tas hänsyn till vilken grupp patienten tillhör eller vilka egenskaper den gruppen har som inte är kopplade till vårdbehov eller effekter av vårdåtgärder. En grupps sällsynthet eller storlek är en sådan irrelevant egenskap i sig (även om den kan ha indirekta konsekvenser för kostnadseffekti- viteten av vårdåtgärden) och bör därmed inte vägas in eller spela någon roll för vilken behandling man får tillgång till. Däremot kan sällsynthet i likhet med andra faktorer, t.ex. hög produktionskost- 25 Nasjonalt Råd for Kvalitet og Prioritering i Helse- og Omsorgstjenesten. Samfunns- økonomiske analyser i helsesektoren – en veileder. nad, vara en förklaring till varför kostnaden per behandling för läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar ofta är hög. 6.3.2Behandling som en rättighet En typ av argument som har en nära koppling till ovanstående rätt- viseöverväganden är att patienten skulle ha en etisk rättighet till behandling eller läkemedel (oavsett kostnad etc.) inom ramen för ett samhälleligt åtagande. Rättigheter är berättigade anspråk som individer och grupper kan ha på andra individer eller på samhället oavsett om detta är reglerat i lagstiftning eller genom avtal. Vanli- gen skiljer man på positiva och negativa rättigheter, där en positiv rättighet kräver en aktiv handling från individer för en viss person eller grupp, medan en negativ rättighet innebär att en individ har rätt att slippa något (till exempel att bli hotad, skadad eller dödad) (Gericke et al. En typ av positiv rättighet som föreslagits när det kommer till resursallokering inom hälso- och sjukvård är att alla har rätt till en viss miniminivå av sjukvård oavsett samhällsstatus, inkomst, ursprung etc. Europeiska Unionens stadga om de grundläggande rättigheterna (artikel 35, 2010/C 83/02, EU 2012) fastslår till exempel att: Var och en har rätt till tillgång till förebyggande hälsovård och till medicinsk vård på de villkor som fastställs i nationell lagstiftning och praxis. En hög hälsoskyddsnivå för människor skall säkerställas vid utformning och genomförande av all gemenskapspolitik och alla gemenskapsåtgärder. EUs förordning 141/2000 är tydligt inne på rättighetsbaserade argument när de slår fast att: Patienter som lider av sällsynta tillstånd bör ha rätt till samma kvalitet på behandling som andra patienter. Detta skulle motivera att det är nödvändigt att främja läkemedelsindustrins forskning, utveckling och försäljning när det gäller lämpliga läkemedel (till dessa patienter). Jämfört med ovanstående resonemang kring rättvisa – där olika aspekter balanseras mot varandra och där en patientgrupp inte kan förväntas en absolut tillgång till behandling oavsett kostnad – så implicerar rättighetsresonemanget att en patientgrupp bör ha en sådan absolut tillgång om man har en rättighet till en viss behand- ling. Ett annat problem med denna form av rättighetsbaserade argument är dels att det inte är klart för vilka grupper de gäller (dvs. om det endast gäller för grupper med tillstånd av en viss all- varlighetsgrad och i så fall var gränsen för denna går), dels att det inte är klart vad som ingår i dessa rättigheter (dvs. hur mycket en patient ska har rätt till). Detta innebär också att dessa uttalanden inte ger någon konkret vägledning kring hur läkemedel mot säll- synta och svåra sjukdomar ska behandlas. Vår bedömning är att detta mer absoluta krav på tillgång till behandling för sällsynta och svåra sjukdomar lider av flera brister som gör att vi drar slutsatsen att den etiska plattformen inte bör ersättas med ett rättighetstänkande kring behandling. Dels är det praktiskt svårt att dra gränsen för vilka patientgrupper som har rätt till behandling och i så fall vilken form av behandling och vi riskerar att få olika gränsdragningsproblem i relation till de grupper som faller utanför dessa rättigheter. Dels riskerar detta att inte ge oss några möjligheter att kontrollera kostnaderna för behandlingen eftersom det inte förefaller ge utrymme för några kostnads- effektivitetsöverväganden när det gäller den behandling som man har rätt till. Ett annat etiskt argument som har använts för att ge en mer absolut tillgång till läkemedel mot sällsynta och svåra sjukdomar är den så kallade Rule of rescue (RoR). Låt oss därför granska om RoR förefaller rimlig att tillämpa i detta sammanhang och om den därför bidrar med överväganden som bör ersätta eller komplettera den etiska plattformens överväganden. Jonsen (1986) identifierade i sitt arbete med etisk värdering av medicinsk teknologi en moralisk respons på situationer där pati- enterna stod inför direkt dödshot som slog ut alla överväganden angående kostnadseffektivitet – nämligen att de fördömda måste räddas. Denna respons kallade han Rule of rescue. Rosenberg- Yunger et al. (2011) ger exempel på att varianter av RoR tillämpas i , och vid bedömning av särläkemedel. (1991) menar att RoR också aktualiserades i samband med de prioriteringar som genomfördes i . RoR kännetecknas traditionellt av tre olika aspekter: 1.det handlar om en direkt och mer intuitiv respons på den situa- tion man ställs inför; 2.det rör sig om en identifierad individ eller grupp; 3.individen eller gruppen står inför ett nära förestående livshot som är möjligt att åtgärda. Låt oss titta på dessa tre aspekter i tur och ordning.