mot · H002So428 · 2012-09-30 00:00:00 — Förstärkt stöd till dem med sällsynta sjukdomar tillkännager för regeringen som sin mening vad som anförs i motionen om möjligheten att göra en översyn av stödet till dem med sällsynta sjukdomar. antog Europeiska unionens råd en rekommendation om en satsning avseende sällsynta sjukdomar (KOM(2008) 679 och KOM(2008) 726). I rekommendationen (2009/C 151/02) uppmanas medlemsstaterna att bland annat upprätta och genomföra planer eller strategier för sällsynta sjukdomar på lämplig nivå, eller undersöka lämpliga åtgärder för sällsynta sjukdomar inom andra folkhälsostrategier. Så här långt ligger alliansregeringen väl framme med att implementera denna rekommendation från EU, men då slutdatum för en övergripande analys över hur medlemsländerna lyckats i denna ambition är satt till slutet av föreslår vi att överväger att gå före genom att också inkludera ytterligare strategier i vårt nationella stöd för dem med sällsynta diagnoser i enlighet med de två förslag som lämnas nedan på basen av den motivering för detta som ges. Ett specialfall av problem vid behandling av sällsynta sjukdomar utgörs av så kallade särläkemedel. I normalfallet sätts i priset på ett läkemedel baserat på det värde läkemedlet tillför. I detta ingår att se på mervärde (i relation till befintliga alternativ) och kostnadseffektivitet med beaktande av prioriteringsriktlinjer för hälso- och sjukvården. Detta är den värdebaserade prissättningsmodell som myndigheten () ansvarar för och som tillämpas på läkemedel i vårt land och som oftast fungerar bra för de flesta läkemedel, men tyvärr sällan för läkemedel till just sällsynta sjukdomar. Utvecklingskostnaden för ett särläkemedel och andra kostnader som ett företag har, exempelvis kostnad för riskkapital och alla misslyckade projekt, ska täckas av en liten försäljningsvolym. Priset blir då per automatik högre än för andra läkemedel. Men även vid ett högt pris kan denna typ av läkemedel ha en avgörande funktion för om en patient med en sällsynt sjukdom kan få den vård som hon eller han enligt hälso- och sjukvårdslagens (HSL) prioriteringar är berättigad till i förhållande till de överordnade etiska människovärdes, behovs- och solidaritetsprinciperna framför den av TLV vid prissättning beaktade kostnadseffektivitetsprincipen. EU införde ett system för att stimulera utvecklingen av särläkemedel. Åtgärderna bestod i rådgivning under utvecklingsarbetet, befrielse från ansökningsavgift hos (det europeiska läkemedelsverket) och en marknadsexklusivitet på maximalt . Genom att utser läkemedelskandidater som särläkemedel, har det blivit lättare för små och medelstora företag att attrahera riskkapital som gynnar sådan utveckling av ovanligare läkemedel. Men problemet i är att TLV efter ett EMA-godkännande hanterar frågan om subventionering eller ej av särläkemedel inom ramen för läkemedelsförmånen på ett för de drabbade patienterna närmast nyckfullt och oberäkneligt sätt enligt kostnadseffektivitetsprincipen. Det har visat sig att vissa subventioneras, andra inte, med hänvisning från TLV för hur regelverket är utformat när myndigheten primärt har att enbart bedöma kostnadseffektiviteten av ett läkemedel för en grupp och inte ur ett individperspektiv, vilket vore mera rimligt när det gäller att bedöma samhällsnyttan för att kunna behandla sällsynta sjukdomar där särläkemedel har utvecklats och godkänts för klinisk användning. Vi vill göra regeringen uppmärksam på möjligheten att det samordnade nationella centrum för sällsynta sjukdomar som bör tillkomma i skulle kunna ges ett huvudansvar för att bedöma samhällsnyttan utifrån ett bredare HSL-etiskt perspektiv än som är fallet med inskränkningarna i det regelverk som styr TLV:s verksamhet och beslutsprocess. Sällsynta sjukdomar har som enskilda fenomen av förklarliga skäl ofta mycket svårt att finna stöd för forskning i jämförelse med mera etablerade och välkända medicinska frågeställningar. Men just eftersom de är så många sammantaget och därför kan betecknas som folksjukdomar tillsammans, bör de kunna bli föremål för en ökad politisk uppmärksamhet. Vi föreslår därför att regeringen överväger en översyn över huruvida typen av strategiska forskningssatsningar av staten borde rikta sitt intresse mot att få dessa tillstånd utforskade. Visst är det rimligt att sjukvård, allmänhet och beslutsfattare intar en kritisk hållning till en alltför snabb och omfångsrik diagnostikutveckling inom medicinen. Men just för att inte försena denna med onödigt lidande för många patienter med en rad specifika sällsynta sjukdomar och till skada för samhällsekonomin som följd är det viktigt att forskningsmedel allokeras, kanske särskilt till det mindre kända för att på vetenskaplig grund bättre belägga såväl diagnosernas befintlighet, deras orsaker och därav möjligheter till att föreslå och testa åtgärder och behandlingar på rationella medicinska grunder. Vi föreslår därför att regeringen överväger en översyn av stödet till sällsynta sjukdomar. Finn (M)