sou · GYB339 · 2010-06-01 00:00:00 — Det som främst skiljer vaccinationsprogram från andra program inom sjukvården är de särskilda krav som ställs på modellering. Ett skäl till detta är att vacciner mot smittsamma sjukdomar ger externa effekter. En individ som vaccinerar sig minskar inte enbart sin egen risk för att bli sjuk, men också risken för att ovaccinerade individer insjuknar. Denna positiva externa, eller indirekta, effekt av vaccinering är en intäkt i ett samhällsperspektiv, som ska beaktas i samhällsekonomiska analyser av vaccinationsprogram. I annat fall riskerar samhället att satsa resurser på ineffektiva åtgärder. En dynamisk modell är, enligt utredningens bedömning, och mot bakgrund av vad som anförts i kapitel 9, nödvändig om smitt- spridningen över tiden ska kunna återges korrekt. Det innebär att även de indirekta effekterna av vaccinationerna kan bedömas. Samhällsekonomiska utvärderingar av vaccinationsprogram är i allt större utsträckning baserade på dynamisk modellering. De första utvärderingarna av vaccinationer, fram till i slutet av 1970- talet, tog inte hänsyn till flockimmunitet i beräkningen av vacciners samhällsekonomiska effektivitet. har allt fler av de samhälls- ekonomiska utvärderingarna även inkluderat indirekta effekter av vaccination till följd av generellt minskad smittorisk. Ett regelverk för nationella vaccinationsprogram ningen av dynamiska modeller har gjort det möjligt att beakta denna effekt. Att så sker kan ha stor betydelse vid utvärdering av nya vacciner, eftersom graden av flockimmunitet kan vara avgörande för om vaccinet är samhällsekonomiskt kostnads- effektivt eller inte. Faktorn flockimmunitet spelade inte en lika avgörande roll för kostnadseffektiviteten av tidigare använda vacciner, eftersom samhällets intäkter så tydligt översteg kostnaderna för vaccinerna. Utvärdering av nya vacciner kräver däremot en mer detaljerad och bredare analys av konsekvenserna och att samtliga effekter och kostnader tas med i beräkningen. Om en sådan samhällsekonomisk utvärdering av ett vaccina- tionsprogram ska vara möjlig krävs samarbete över disciplingränser. Ekonomisk, medicinsk, epidemiologisk, och modellteknisk kompe- tens är alla väsentliga för den ekonomiska utvärderingens kvalitet. För att underlätta modellutveckling och framtagning av kliniska, epidemiologiska och ekonomiska data, är det viktigt med ett väl utvecklat internationellt samarbete. Ett sådant samarbete kan underlätta utveckling av en generell modell, som kan anpassas till respektive lands regionala data. Fördelen är att endast en modell behöver utvecklas. Det ger ökade möjligheter till en snabb utvärdering av nya vacciner när de blir tillgängliga. En utvärdering behöver även följas upp i takt med att nya, bättre data blir tillgängliga. När så är fallet kan en ny samhällsekonomisk utvärdering göras i samma modell för att uppdatera beslutsunderlaget. Riktlinjer för samhällsekonomisk bedömning av vaccinationsprogram I syfte att förbättra användbarheten av samhällsekonomiska analyser som beslutsunderlag inom vaccinområdet specificerar utredningen i det följande några allmänna riktlinjer avseende analysmetod, perspektiv, kostnader, modellering, diskontering, hantering av osäkerhet i resultatet, presentation av metod och resultat, internationellt samarbete och utveckling av en generell analysmodell. Riktlinjerna är rekommendationer, baserade på aktuell kunskap och erfarenhet av samhällsekonomiskt analysarbete för vaccina- tioner och avsedda att fungera som stöd vid samhällsekonomisk utvärdering av vaccinationsprogram. Riktlinjerna följer de metodo- Ett regelverk för nationella vaccinationsprogram logiska rekommendationer för samhällsekonomiska analyser i allmänhet.8 Rekommendationerna ansluter nära till de allmänna råd för ekonomisk utvärdering som TLV tillämpar.9 Den analysmetod som rekommenderas är kostnadseffektanalys där hälsoeffekterna mäts i kvalitetsjusterade vunna levnadsår (QALYs). En sådan analysmetod benämns även kostnadsnyttoanalys. QALY- vikter bör i första hand baseras på Standard Gamble (SG) eller Time-Trade-Off (TTO) metoden. I andra hand bör QALY-vikter baseras på Rating Scale metoden. QALY-vikterna kan baseras antingen på direkta mätningar med ovanstående metoder eller indirekta mätningar (där ett hälsoklassificeringssystem såsom EQ- 5D länkats till QALY-vikter). QALY-vikter baserade på värder- ingar av personer i det aktuella hälsotillståndet föredras framför vikter som beräknats utifrån ett genomsnitt av en population som värderat ett tillstånd som beskrivits för dem (t.ex. den sociala tariffen från EQ5D). Att använda vikter för aktuella hälsotillstånd hämtade från tidigare studier kan vara en lösning. Grunden för den samhällsekonomiska analysen bör vara ett samhällsperspektiv. Det innebär att alla relevanta kostnader och hälsoeffekter och samhällsvinster i övrigt som uppstår i samband med ett vaccinationsprogram ska ingå i analysen. Både kostnader som uppkommer inom och utanför hälso- och sjukvårdssektorn bör inkluderas. Ett exempel är produktionsbortfall som är en följd av sjuklighet (skattat med humankapital-metoden). Det gäller givetvis även produktionsbortfall hos någon annan än den sjuke, men som är en följd av sjukligheten, t.ex. föräldrars frånvaro vid vård av sjuka barn. Kostnader och intäkter för vaccination och sjuklighet oavsett vem de faller på bör beaktas. Ingående uppgifter ska beskriva svenska förhållanden. Ett samhällsperspektiv innebär även att positiva externa effekter i form av flockimmunitet bör beaktas. I vissa fall kan denna effekt 8Se kapitel 9, Gold m.fl. 1996; m.fl. 1996; Drummond m.fl. 2005. 9Läkemedelsförmånsnämndens allmänna råd om ekonomiska utvärderingar (LFNAR 2003:2). Ett regelverk för nationella vaccinationsprogram Samtliga kostnader oavsett vem de faller på (lands- ting, kommun, stat, patient, anhörig, arbetsgivare) bör inkluderas. Den samhällsekonomiska analysen kan kompletteras med en analys av konsekvenserna för olika budgetar. Samtliga relevanta kostnader förknippade med vaccination och sjukdom bör identifieras, kvantifieras och värderas. Styckkostnader och kvantiteter bör presenteras separat så långt som möjligt, så att distinktion mellan pris och kvantitet kan göras. Så långt möjligt bör faktiska eller realistiska skattningar av faktiska priser på vacciner användas. har data i dessa delar byggt på skattningar. Effektivare upphandlings- och uppföljningssystem, som beskrivs i avsnitt 15.2.3 och i kapitel 16, kan dock antas leda till bättre underlag i dessa delar. Det bör framgå vilket år priserna represen- terar. Om behandlingen påverkar överlevnaden bör kostnader för den ökade överlevnaden (total konsumtion minus total produktion under de vunna levnadsåren) ingå. En samhällsekonomisk utvärdering av vaccinationsprogram förut- sätter alltid modellering. En modell bör vara utformad på ett sådant sätt att alla relevanta kostnader och hälsoeffekter av vaccinations- programmet i ett samhällsperspektiv tas i beaktande. I detta ingår att definiera vilka sjukdomsrisker som vaccinationsprogrammet påverkar. Vidare ska modellen vara baserad på ett tillräckligt långt tidsperspektiv (ofta livslångt). Detta eftersom effekterna av vac- cinationsprogram i många fall uppstår först efter att vaccinationsprogrammet introducerats. Modellen bör vara dyna- misk vilket innebär att eventuella externa effekter av vaccinations- programmet beaktas. En statisk modell kan i vissa fall vara tillräcklig om effekterna av flockimmunitet är försumbara. Modellen bör så långt som möjligt valideras internt och externt. Ett regelverk för nationella vaccinationsprogram Såväl kostnader som hälsoeffekter bör diskonteras . I känslighetsanalysen bör beräkning också göras med 0 och 5 pro- cent, samt en beräkning där kostnader diskonteras och hälsoeffekter med 0 procent.10 Hantering av osäkerhet i resultatet Känslighetsanalys av centrala antaganden och parametrar är ett viktigt moment vid samhällsekonomiska analyser. En samhälls- ekonomisk analys av ett vaccinationsprograms kan t.ex. redovisa resultaten med och utan inkludering av flockimmunitet. Presentation av metod och resultat Metoder, gjorda antaganden och ingående data ska redovisas så tydligt att de olika stegen i analysen lätt går att följa. Kostnadseffektkvoter ska beräknas utifrån de skillnader i kostnader respektive effekter (QALYs) som finns mellan behandlings- alternativen (s.k. inkrementell analys). Modellen bör utförligt presenteras och beskrivas. T.ex. bör det anges vilken typ av modell som har använts (statisk eller dynamisk). Vidare bör ingående data (övergångssannolikheter, kostnader, vikter för justering av livs- kvalitet) tydligt beskrivas och refereras. Grunden för den sam- hällsekonomiska analysen bör beskrivas i en modellrapport. En sådan rapport bör innehålla en utförlig beskrivning av grund- läggande antaganden, data, modell och modellens interna och externa validitet (i det fall studien är publicerad i en vetenskaplig tidskrift är det ofta inte möjligt att i detalj redovisa grunderna för den samhällsekonomiska analysen). Internationellt samarbete och utveckling av en generell analysmodell För att underlätta och påskynda modellutveckling och framtagning av kliniska, epidemiologiska och ekonomiska data är det viktigt med ett väl utvecklat internationellt samarbete. 10 Motsvarar punkt 9 i allmänna råd om ekonomisk utvärdering (LFNAR 2003:2). Ett regelverk för nationella vaccinationsprogram gemensam generell modell som kan tillämpas för olika vaccina- tionsprogram och olika vacciner, och som kan anpassas till respek- tive lands nationella förutsättningar och regionala data, innebär ökade möjligheter att påskynda genomförandet av den samhälls- ekonomiska bedömningen. Däremot kan det ta tid att utveckla en sådan modell, vilket förutsätts ske i internationellt samarbete. Med en färdig modell ökar dock förutsättningarna för snabbare upp- följning och utvärdering av resultaten, när nya data och ny kunskap blir tillgänglig, t.ex. genom effektiva registreringsfunktioner för vaccinationer. Frågan om sådana registreringsfunktioner behandlas närmare i kapitel 16. 15.2Beslutsnivå och ansvarsfördelning mellan offentliga aktörer I kapitel 14 har framgått att vaccinationsprogrammens egenskaper och effekter, sedda mot bakgrund av vaccinutvecklingen och kostnaderna för nya vacciner, talar för att nationella vaccina- tionsprogram bör beslutas på en hög nivå i samhället. För det talar också att fler offentliga aktörer än staten i hög grad berörs av besluten. Det innebär att regering eller riksdag bör bestämma, i vart fall, vaccinationsprogrammens huvudsakliga inriktning och omfatt- ning. Frågan är då vilka typer av vaccinationsbeslut som kräver en sådan särskild behandling? Alla beslut om de nationella vaccinationsprogrammens utform- ning är inte av sådan karaktär att de behöver tas av regering eller riksdag. En utgångspunkt är givetvis att sedvanliga förvaltnings- beslut ska fattas av myndigheter. Det gäller även beslut om föreskrifter i frågor som bör hanteras på myndighetsnivån. I detta sammanhang kan sådana föreskrifter avse mer detaljerade anvis- ningar om hur nationella vaccinationsprogram ska genomföras, t.ex., tidsangivelser för när olika vaccindoser ska erbjudas en individ, liksom föreskrifter om förvaring av vacciner, om injek- tionsteknik och om ett vaccin ska ges som fullvaccin eller med reducerad antigenhalt. Gemensamt för dessa frågor är att de har mindre betydelse för statens och kommunsektorns kostnader för vaccinationer. Särskilda regleringar behövs dock, enligt utredningens mening, för beslut som i praktiken innebär att ett nytt vaccin införs i vaccinationsprogrammet eller att ett äldre vaccin tas bort från Ett regelverk för nationella vaccinationsprogram Det är i de fallen de största effekterna för stats- budgeten och för verksamheterna inom hälso- och sjukvården kan antas uppstå. Det är också i de fallen de författningsreglerade beslutskriterierna, som beskrivits i det föregående, är avsedda att tillämpas. Utredningen ser inga skäl att ändra förutsättningarna för Social- styrelsens möjlighet att ge rekommendationer om vaccination. Det är frivilligt att följa rekommendationer och de bör därför alltjämt kunna utfärdas om det av olika skäl bedöms lämpligt. Det gäller även rekommendationer som ges av andra aktörer, t.ex. arbets- givare, landsting och kommuner. I vissa geografiska områden kan t.ex. vaccination mot fästingburen encefalit vara motiverad för hela eller delar av lokalbefolkningen. Om en sådan vaccination inte tas in i ett nationellt vaccinationsprogram, kan den rekommenderas av eller av lokala myndigheter. Den skiljelinje, som med utredningens förslag uppstår mellan nationella vaccina- tionsprogram och rekommenderade vaccinationer, belyses närmare i avsnitt 15.3. Utredningen anser att synergieffekter ska utnyttjas och att dubbla myndighetsfunktioner för likartade uppgifter ska undvikas. Härtill kommer en bärande princip som innebär att ansvar för beslut, beslutsunderlag, uppföljning och utvärdering och, inte minst, verksamheten med vaccinationer, vilar på en avvägning av vad som lämpligen hanteras av statliga organ i olika nivåer, respek- tive av aktörer i kommuner och landsting. I det följande ska frågor om ansvarsfördelning mellan olika offentliga aktörer behandlas. En första sådan fråga gäller vilket offentligt organ som ska fatta bindande beslut om nationella vaccinationsprogram i de avseenden som berörts ovan. Ett regelverk för nationella vaccinationsprogram 15.2.1Beslut om nationella vaccinationsprogram Utredningens förslag: Beslut om att vaccination mot en sjuk- dom införs i nationella vaccinationsprogram eller att vaccination ska upphöra att vara del av ett sådant program, ska fattas av regeringen. får utfärda närmare föreskrifter i övriga frågor som rör nationella vaccinationsprogram. Ett särskilt råd med oberoende expertis, som regeringen utser, inrättas vid med uppgift att inför reger- ingsbeslut om nationella vaccinationsprogram granska besluts- underlagen och lämna rekommendation om beslut till regeringen. Utredningen kan se i huvudsak tre olika modeller för besluts- fattande om vilka vaccinationer som ska erbjudas befolkningen eller olika grupper av befolkningen enligt bindande regler. En utgångspunkt för samtliga tre alternativ är att en tydligare reglering av förutsättningarna för beslutet införs, så som närmare utvecklas i avsnitt 15.1. En annan utgångspunkt är att den ansvarsfördelning mellan och , som regeringen före- slagit , ska beaktas. Det innebär bl.a. att har reglerande och samordnande uppgifter inom smittskyddsområdet, medan svarar för kunskapsunderlag, uppföljning och viss angelägen information till allmänheten om smittsamma sjukdomar. Samtliga alternativ innebär att beslutskompetensen i aktuella avseenden flyttas till ett separat beslutsorgan, inom eller utom . De tre alternativen avser i korthet följande: 1.Läkemedelsförmånsnämnden är beslutande organ efter beredning av beslutsärendet i (). 2.Ett särskilt av regeringen utsett beslutsråd inom beslutar om nationella vaccinationsprogram. 3.Regeringen beslutar om nationella vaccinationsprogram på ett underlag som tas fram av eller av ett expertråd, som utfärdar rekommendationer till regeringen. Ett regelverk för nationella vaccinationsprogram Alternativ 1 – Beslut i () Mot bakgrund av det anförda bör flera olika statliga centra för samhällsekonomiska bedömningar av läkemedelsanvändning und- vikas. Det har också, bl.a. i utredningens expertgrupp, framhållits att tillgången till expertis inom området är mycket begränsad i . Det har rentav antytts att TLV:s kompetensbehov på området närmast dränerat den svenska arbetsmarknaden på sam- hällsekonomisk sakkunskap inom läkemedelsområdet. Det är antagligen en överdrift och en tillspetsad beskrivning, men det står ändå klart att kompetensförsörjningen på det aktuella området är en smal sektor. TLV:s beslutsprocess företer vissa likheter med den som leder till vaccinationsprogram. Bl.a. görs en ingående utvärdering av läke- medlets ändamålsenlighet och av samhällsekonomiska effekter. Som framgått i bl.a. kapitel 5 sker prövningen utifrån två huvud- kriterier: 1.Kostnaden för användning av läkemedlet ska framstå som rim- liga från medicinska, humanitära och samhällsekonomiska syn- punkter. 2.Det får inte finnas andra tillgängliga läkemedel eller behand- lingsmetoder som är att bedöma som väsentligt mer ändamåls- enliga än läkemedlet. Båda kriterierna gäller förmånligheten av en viss läkemedels- användning från ett ekonomsikt perspektiv i vid mening. Förutom det samhällsekonomiska perspektivet finns också en i praktiken statsfinansiell dimension. Allmänna medel ska användas på bästa sätt och det saknas i regel anledning att subventionera behand- lingsmetoder som ger väsentligt sämre effekt än de redan till- lämpade. Även vaccinationsprogram skulle kunna beslutas i de former som gäller för beslut om läkemedelsförmåner, dvs. i , som utses av regeringen, sedan ärendet beretts i TLV. Beredningen sker i en sådan lösning med utgångs- punkt från författningsreglerade kriterier, som i detta alternativ bör inordnas i lagen om läkemedelsförmåner. Ett regelverk för nationella vaccinationsprogram Ett ärende om förändrade vaccinationsprogram skulle eventuellt kunna inledas antingen genom en ansökan från ett läkemedels- företag eller på myndighetens eget initiativ. Alternativ 2 – Beslut i separat beslutsråd inom Som närmare beskrivits i kapitel 8 finns ingen fast organisation inom för handläggning av ärenden om vaccinationsprogrammens utformning. Det finns heller inga fasta rutiner för hur beredning av sådana ärenden ska gå till, vare sig i författning eller i myndighetens interna arbetsordning. Beslut fattas av generaldirektören efter föredragning, enligt de rutiner som generellt tillämpas i föredragningsärenden och som sådana är reglerade i föreskrifter. Det finns inte heller, såvitt utredningen kunnat utröna, någon särredovisning av kostnader och resultat i den del som avser föreskrifter eller allmänna råd om vaccinationer. Av skäl som redovisats i det föregående bör processen kring beslut om nya vaccinationer ges en fastare form än vad som är fallet. Det skulle kunna åstadkommas genom att besluten fattas av ett särskilt beslutsråd knutet till . En förebild för ett sådant beslutsråd är () i . Som beskrivits i kapitel 13 ska JCVI på förfrågan från regeringen, i praktiken ansvarig minister, utfärda rekommendationer om nya vaccinationer. Regeringen disponerar således över om en rekom- mendation ska ges. När rekommendationen väl utfärdats av JCVI finns emellertid en skyldighet för regeringen att ändra vaccina- tionsprogrammet på föreslaget sätt. Underlaget för rekom- mendationen bereds i praktiken i olika underkommittéer, speciali- serade på det enskilda vaccinet och i de olika relevanta avseenden, som berörts ovan i avsnitt 15.1. Dessa underkommittéer har inget eget beslutsmandat. Uppgiften är att sammanställa ett gott underlag för JCVI:s slutliga och självständiga rekommendation. Allt underlag, liksom JCVI:s interna diskussioner, är föremål för sekretess under prövningen. JCVI ska hålla ordinarie samman- träden . Besluten om rekommendationer ska publiceras enligt särskilda regler. Ledamöterna i utses av departementet, normalt för en fyraårsperiod. Ledamot kan befrias från sitt uppdrag om det finns skäl härtill, såsom vid otillfreds- ställande närvaro vid kommittémöten. Ett regelverk för nationella vaccinationsprogram Särskilda krav ställs på ledamöterna när det gäller opartiskhet. Det innebär att ledamöterna inte får engagera sig i t.ex. kom- mersiell eller politisk verksamhet, som kan vara ägnad att rubba tilltron till JCVI:s bedömningar. Utförliga jävsdeklarationer ska redovisas av varje ledamot. Sådana deklarationer är dels generella, dels mötesspecifika. En skyldighet föreligger alltså att inför varje möte redovisa de särskilda intressekonflikter, som kan föranledas av frågorna på dagordningen. En svensk modell med JCVI som förebild kan innebära att ett beslutsråd, , inrättas inom . Rådet utses av regeringen på motsvarande sätt som gäller för t.ex. ledamöterna i och för ledamöterna i råd för specialisttjänstgöring. I författning bör även anges antalet ledamöter, vilka intressen som ska representeras, t.ex. företrädare för statliga myndigheter och kommunsektorn, samt krav på kompetens. generaldirektör bör vara ordförande i vaccina- tionsrådet. Dessutom bör generaldirektörerna för Läkemedels- verket, och ingå i vaccinationsrådet. I bör, enligt utredningens mening, också finnas ledamöter med expertkunskaper inom berörda medicinska speciali- teter t.ex. epidemiologi, virologi, pediatrik och vaccinologi, samt expertis inom samhällsekonomi och medicinetiska frågor. Slutligen bör kommuner och landsting, vara företrädda i rådet. Särskilda författningsreglerade krav ställs på opartiskhet och oberoende i förhållande till läkemedelsindustrin. Det innebär i praktiken att ledamöterna öppet ska deklarera bindningar och relationer till industrin, som kan vara ägande att undergräva förtroendet för dem. Det praktiska arbetet med att ta fram beslutsunderlag sker i detta alternativ, liksom , i och enligt de kriterier som föreslås komma att gälla för beslut om ändring i vaccina- tionsprogrammet. Alternativ 3 – Regeringsbeslut om vaccinationsprogram Det tredje alternativet innebär att beslutsfrågan lyfts till regerings- nivån. I denna lösning bemyndigar regeringen att besluta om vaccinationsprogrammens utformning. Ett regelverk för nationella vaccinationsprogram besluten tas fram av i allt väsentligt på det sätt som beskrivs i föregående alternativ inför beslut i ett Vaccinationsråd. I kapitel 13 har framgått att en sådan ordning gäller i alla länder utredningen studerat i , i övriga och i , och . I fattar regeringen beslut på underlag som sammanställts av och enligt en särskild kriteriemodell för bedömning av nya vacciner. Flera expertorgan finns inom, eller samordnade av, , t.ex. Natio- nella sakkunniggruppen för vaccinationsfrågor, arbetsgrupp för vaccinationsrekommendationer samt olika sakkunnig- grupper för de specifika vaccinerna. De senare sakkunniggrupperna arbetar i projektform med uppgift att göra en bred utvärdering av ett visst vaccins effekter. Sådana sakkunniggrupper arbetar också under JCVI i Stor- och på uppdrag av i . En skillnad mot i är att framtagning av underlag och beslut i Stor- sker i olika organ, där det beslutande organet har en författningsreglerad, fristående, ställning och funktion i förhållande till myndigheterna. Detsamma gäller i . Där meddelas beslut om vaccinationsprogram genom förordning. Systemet med lag och förordning och den konstitutionella skillnaden mellan dessa för- fattningstyper är i allt väsentligt den samma som i . I beslutas i praktiken vaccinationsprogrammets utform- ning genom regeringsbeslut om statlig finansiering av det aktuella vaccinet. Underlaget för beslutet utgörs av en utredning inom norska , där för- och nackdelar samt kostnader för den nya vaccinationen behandlas. Utredningen görs av en för ändamålet särskilt tillkallad expertgrupp, som administreras inom . Institutet köper sedan in de vacciner, som regeringen beslutat att finansiera, för vidare distribution till kommunerna där vaccinationerna sker. I beslutar ansvarigt departement genom förordningar (bekandtgørelser) om vilka sjukdomar och målgrupper som ska omfattas av regionernas (landstingens) lagstadgade vaccinations- skyldighet. har bemyndigats att utfärda före- skrifter om regionernas skyldighet att lämna information om vaccinationer som omfattas av nationella vaccinationsprogram i . Vaccinerna tillverkas eller upphandlas av , varifrån vårdgivarna beställer vacciner. En svensk modell, med de nu refererade internationella lös- ningarna som förebild, kräver att nya regler och bemyndiganden Ett regelverk för nationella vaccinationsprogram Regeringens beslutskompetens måste regleras i lag.