sou · GYB339 · 2010-06-01 00:00:00 — behandling som inte bör subventioneras inom förmånerna. Frågan är då hur systemet kommit att tillämpas? Av den begränsade praxis som utvecklats om vacciner i läkemedelsförmånssystemet kan dras slutsatsen att det ställs stora krav på dokumenterad effektivitet både när det gäller skyddseffekt och samhällsekonomiska kostnader. Vidare tillämpas behovs- och solidaritetsprincipen, som innebär att de mest behövande ska tillfö- ras mest av samhällets vårdresurser. En annan iakttagelse är att de bifallsbesluten i har avsett grupper av individer, som i eget och sam- hällets intresse bör vaccineras, men som inte har utsikt att omfattas av ett allmänt vaccinationsprogram. Det gäller flickor i åldersgruppen 13–. För unga kvinnor , som riskerat att exponerats för HPV är HPV-vaccinering, enligt utredningen i ärendena, inte en kostnadseffektiv åtgärd. Därmed kan de aktuella besluten om läkemedelsförmåner sägas syfta till att stänga tillfälliga luckor i vaccinationstäckningen. I takt med att HPV-vaccineringen i skolorna fortskrider kommer dock behovet av HPV-vaccin via recept att minska. Såvitt utredningen kan bedöma skulle dock samma resultat upp- nås om HPV-vaccination ges i de former och enligt de förutsätt- ningar som gäller riskgrupper generellt, t.ex. vid vaccination mot säsongsinfluensa. Det innebär att personer i en riskgrupp, som vill vaccinera sig mot HPV, besöker en vårdcentral eller läkarmottag- ning och får sin första injektion av HPV-vaccin. Därefter kallas den vaccinerade till återbesök för den andra och tredje vaccinationen. Alternativt bestäms tid för återbesök redan vid första vaccinations- tillfället. 9Vaccinationsprogram i ett samhällsekonomiskt perspektiv På många håll i världen har ansvariga myndigheter och regeringar dragit slutsatsen att vaccinutvecklingen kräver en ny typ av beslutsfattande. Detta har framgått bl.a. i kapitel 4 och kapitel 8. På många håll har också ett arbete med att ta fram checklistor och modeller för sådant beslutsfattande bedrivits. Eftersom kostna- derna för de nya vaccinerna generellt är högre än för de tidigare använda är samhällsekonomisk analys en av flera viktiga underlag för beslut om huruvida en vaccinationskampanj ska inledas. I det följande ska frågor om samhällsekonomisk analys av vaccinationer belysas. Framställningen inleds med en allmän bakgrundsteckning och en översikt över olika metoder för bedömning av samhällsekonomiska effekter av medicinska inter- ventioner. Härefter undersöks hur sådana analyser har använts i olika delar av världen för nya vacciner. Utredningens slutsatser redovisas i kapitel 15. 9.1Varför hälsoekonomiska analyser? 9.1.1Vaccinationsprogrammen konkurrerar med andra insatser för att förbättra hälsan Samhällets begränsade resurser kan användas för olika hälso- befrämjande åtgärder. Inom hälso- och sjukvården konkurrerar vaccinationsprogram med andra insatser för att förbättra hälsan såsom andra förebyggande behandlingar, läkemedel, och kirurgiska behandlingar. I syfte att utvärdera den samhällsekonomiska lön- samheten av olika hälsobefrämjande insatser kan samhälls- ekonomiska (hälsoekonomiska) analyser användas. Vaccinationsprogram i ett samhällsekonomiskt perspektiv fungerar som vägledning vid beslut om hur samhällets resurser bör användas i syfte att maximera välfärden och hälsan i samhället. Hälsoekonomiska analyser har allt mer börjat användas i sam- band med upprättandet av kliniska riktlinjer och som stöd för beslut om vilka läkemedel som ska ingå i nationella förmånssystem. använder t.ex. Tandvårds- och läkemedelsförmåns- verket (TLV) hälsoekonomiska utvärderingar som underlag för beslut om subventionering av läkemedel. ingår även tandvårdsbehandlingar i uppdraget. Även vacciner har varit föremål för prövning av TLV som t.ex. har beslutat att HPV-vaccin (Gardasil, 2007 och Cervarix 2008) ska ingå i högkostnadsskyddet för unga kvinnor. Även använder i vissa fall hälsoekonomiska utvärderingar som grund för beslut. Exempelvis ingick en hälsoekonomisk utvärdering som en del i det besluts- underlag som låg till grund för beslut att inkludera vaccination mot pneumokocker i det allmänna vaccinationsprogrammet för barn.1 Användning av samhällsekonomiska analyser för utvärdering av hälsofrämjande insatser är inte enbart begränsad till hälso- och sjukvårdsområdet. Sådana analyser används även som underlag för lönsamhetsbedömningar av program inom andra sektorer av eko- nomin, exempelvis inom miljö- och transportområdet. Sådana kalkyler utgör t.ex. en viktig del av det beslutsunderlag som , numera , tar fram inför planering och prioritering av åtgärder i vägtransportsystemet. I detta arbete ingår bland annat att värdera effekter på hälsa och minskad mortali- tetsrisk till följd av förbättrad trafiksäkerhet.2 Nya vacciner har en mycket högre prisnivå och potentiella kostnader Introduktion av nya vacciner innebär ökade kostnader för sjuk- vården och samhället. Till exempel har beräknats att den allmänna barnvaccinationen av flickor mot HPV i kommer att kosta 200–(kostnad för vaccin och personal- 1Bergman A, , , Wisløff T, Sønbø , , , . Cost-effectiveness analysis of a vaccination programme with the 7-valent pneumococcal conjugate vaccine (PCV-7) in . 2008;40:721–729. Se även hemsida . 2Vägverkets samhällsekonomiska kalkylvärden. Vaccinationsprogram i ett samhällsekonomiskt perspektiv Vaccination även av pojkar skulle fördubbla dessa kostnader (SBU 2008).3 Kostnaden för en allmän vaccination av den nya influensan (H1N1) i beräknas kosta ca , varav hälften är kostnad för vaccinet och hälften är kostnad för administration i samband med vaccinering.4 Till detta ska läggas kostnader för eventuella biverkningar (t.ex. indirekta kostnader för sjukskrivning p.g.a. influensaliknande symtom) av vaccinet samt res- och tidskostnader i samband med vaccination. Så kallade indirekta kostnader som uppstår till följd av minskad produktion kan ofta vara betydande. Det är inte uppenbart att nya vaccinationsprogram är värt sina kostnader. Det kan vara mer effektivt att istället använda dessa resurser i andra program i syfte att förbättra hälsan. I syfte att i detalj utvärdera om nya vacciner är kostnadseffektiva kan hälsoekonomiska analyser genomföras. En förutsättning för att ett nytt vaccinationsprogram ska vara kostnadseffektivt är att samhällets ökade kostnader för vaccinet (t.ex. kostnader för vaccin, eventuella biverkningar) är rimliga ställda i relation till vaccinets positiva effekter. De positiva effek- terna av vaccination kan delas in i hälsovinster och kostnads- besparingar. Hälsovinster kan bestå i förbättrad livskvalitet samt ökad överlevnad p.g.a. utebliven eller minskad risk för sjukdom. Vaccinering kan även leda till minskade kostnader för sjukvården (färre smittade och antal fall som kräver sjukhusvård) och för samhället (minskade kostnader för sjukskrivning i samband med sjukdom). Om det sammanlagda värdet av alla de positiva effekterna av vaccinet (värdet av hälsovinsten och kostnads- besparingarna) är större än kostnaderna för vaccinet är vaccina- tionsprogrammet samhällsekonomiskt lönsamt. En samhälls- ekonomisk analys ger således information om vaccinations- programmet är en effektiv användning av resurserna. En samhälls- ekonomisk analys bör ses som en del av ett beslutsunderlag, som ligger till grund för vilka program som bör genomföras. 3Vacciner till barn – skyddseffekt och biverkningar. SBU Nr 191, 2009. 4Brouwers L, Cakici B, Camitz M, , . Economic consequences to society of pandemic H1N1 influeza 2009 – preliminary results for . Eurosurveillance 2009;14:1–8. Vaccinationsprogram i ett samhällsekonomiskt perspektiv Samhällsekonomiskt perspektiv; flockimmunitet och externa effekter Vaccination mot smittsamma sjukdomar är ett klassiskt exempel på en vara som ger upphov till positiva externa effekter. En extern effekt (positiv eller negativ) innebär att en individs nytta blir påverkad av att en annan individ konsumerar en vara. En individ som konsumerar ett vaccin mot t.ex. influensa förbättrar sin egen nytta eftersom vaccinet minskar (helt eller delvis) individens egen risk för att få influensa. Den positiva externa effekten består i att vaccinationen av den enskilde även medför att smittorisken för andra individer (familjemedlemmar och andra i det sociala nät- verket) minskar och att deras nytta därmed ökar. Denna positiva externa effekt (indirekta effekt av vaccinering) benämns även flockimmunitet (eller herd immunity på engelska) och är en positiv effekt ur ett samhällsperspektiv som individen normalt inte fullt ut beaktar i samband med beslut om vaccination. Den positiva externa effekten av ett vaccinationsprogram inne- bär att samhällets värdering av vaccinationsprogrammet överstiger den privata värderingen.5 Individuella beslut kommer att leda till att för få vaccinerar sig och den samhällsekonomiskt effektiva andelen vaccinerade överstiger den andel som följer av individuella beslut. En samhällsekonomiskt effektiv andel vaccinerade uppkommer där samhällets marginalkostnad för att vaccinera ytterligare en individ är lika med samhället marginalintäkt (privata värdet och värdet av den positiva externa effekten). Här kan noteras att ett offentligt beslut om att alla ska vaccineras leder till att andelen vaccinerade blir för stor. När de flesta redan är vaccinerade är marginalkostnaden större än marginalintäkten för att vaccinera ytterligare en individ. I båda fallen, antingen vid individuella beslut om vaccinering, eller vid offentligt beslut om att alla ska vaccineras, uppkommer välfärdsförluster. I det första fallet investeras för lite resurser i vaccinationsprogrammet och i det andra fallet investeras för mycket resurser i vaccinationsprogrammet, som istället kunde ha använts i ett annat mer lönsamt program. För att få till stånd en optimal andel vaccinerade kan en statlig subvention utgå. Den bör motsvara skillnaden mellan marginalkostnaden och individens privata värdering, vilket i det generella fallet innebär en differentierad subventionering. Dock bör hänsyn tas till de negativa 5 . Sjukvårdsekonomi. Sociala lönsamhetskalkyler inom hälso- och sjukvården. : , 1975. Vaccinationsprogram i ett samhällsekonomiskt perspektiv effekterna av själva finansieringen i form av transaktionskostnader och skatteeffekter. Om dessa överstiger värdet av välfärdsökningen är subvention inte någon självklar lösning.6 Vid förekomst av positiva externa effekter är samhällets intäkter större än de privata intäkterna och marknader tenderar generellt att producera för lite av sådana varor. En extern effekt är en s.k. marknadsimperfektion vilket motiverar användning av samhällsekonomiska analyser som grund för beslut om en effektiv resursallokering. Grunden för den samhällsekonomiska analysen är ett samhällsperspektiv, vilket betyder att alla kostnader och intäkter, även vaccinets positiva externa effekt, bör ingå i analysen oavsett för vem och var de uppstår i samhället. 9.2Metoder för hälsoekonomiska analyser Metoder för hälsoekonomiska analyser kan delas in i cost-benefit- och kostnadseffektanalyser. Vid utvärdering av hälsobefrämjande insatser inom transport- och miljöområdet används framför allt cost-benefit analys medan kostnadseffektanalys vanligtvis används för utvärdering av program inom hälso- och sjukvården. Båda dessa metoder (hälsoekonomiska utvärderingar) kan användas som stöd för beslut om hur samhällets resurser bör användas för att samhällets välfärd och hälsa ska maximeras. En cost-benefit analys och en kostnadseffektanalys innebär alltid en jämförelse mellan två (eller flera) alternativ med avseende på kostnader och intäkter. Så länge som marginalintäkten av ett nytt program överstiger margi- nalkostnaden är det nya programmet samhällsekonomiskt lönsamt. Den hälsoekonomiska analysen kan genomföras antingen i efterhand (ex post) i syfte att avgöra kostnader och intäkter av redan introducerade program eller i förväg (ex ante) i syfte att bestämma ett programs förväntade kostnader och intäkter. Om analysen ska tjäna som underlag till beslut om huruvida program ska introduceras eller ej, måste en så kallad ex ante analys genomföras vilket betyder att programmets förväntade positiva och negativa effekter uppskattas. Ex ante analyser kan användas som beslutsunderlag dels vid utvärdering av nya program och dels vid utvärdering av befintliga program i syfte att avgöra om programmet skall fortsätta, ändra utformning eller helt upphöra. Vaccinationsprogram i ett samhällsekonomiskt perspektiv 9.2.1Centrala principer för hälsoekonomiska analyser Grunden för hälsoekonomiska (samhällsekonomiska) analyser är att samhällets resurser, såsom land, kapital och arbetskraft, tid etc., är begränsade. Detta innebär en begränsning i hur mycket som kan produceras i form av varor och tjänster och att resurserna är knappa i förhållande till de behov som finns. kan resurserna användas för att producera olika varor och nyttigheter. Resurserna har alltså en alternativ användning. Exempelvis kan samhällets resurser antingen användas till investering i säkrare vägar eller till hälso- och sjukvården. Sjukvårdens resurser kan in sin tur användas till olika behandlingar eller patientgrupper. Kostnaden för att använda resurserna på ett visst sätt benämns resursernas alternativkostnad. Denna definieras som den intäkt som samhället skulle ha erhållit om resurserna användes i det näst bästa alternativet. Alternativkostnaden är således en intäkt som samhället går miste om vid en viss användning av resurserna. Exempelvis är alternativkostnaden för ett vaccinationsprogram den intäkt som dessa resurser istället skulle ha genererat vid den bästa alternativa användningen, t.ex. i ett annat program i sjukvården. Samhället står därmed inför valsituationer om hur resurserna bör användas på bästa sätt i syfte att få ut så mycket välfärd eller hälsa som möjligt. För att underlätta sådana beslut behövs något kriterium som grund för att avgöra vilken allokering av resurserna som är samhälls- ekonomiskt effektiv. Tillämpade samhällsekonomiska analyser utgår från välfärds- ekonomisk teori som grund för analys av välfärdsekonomiska effekterna av olika samhällsprogram. En samhällsekonomiskt effektiv allokering kan definieras utifrån paretokriteriet. Enligt paretokriteriet innebär en effektiv allokering (paretooptimal) att en omallokering av resurserna i syfte att förbättra för en individ inte kan åstadkommas utan att försämra för någon annan. En förändring är paretosanktionerad om den leder till att någon får det bättre utan att någon annan individ får det sämre. En begränsning med att använda detta kriterium som grund för allokering är att de flesta förändringar (program) leder till både vinnare och förlorare i vilket fall detta kriterium inte är användbart. Istället kan kompensationskriteriet användas. Alla förändringar som innebär att vinnarna (hypotetiskt) kan kompen- sera förlorarna och få det bättre än före förändringen är Vaccinationsprogram i ett samhällsekonomiskt perspektiv sanktionerade enligt kriteriet.7 Enligt kompensa- tionskriteriet räcker det med att det finns ett sådant utrymme för kompensation för att välfärden skall anses ha ökat (utan att kompensationen betalas ut). Under vissa förutsättningar kommer en marknad att genera en samhälleligt effektiv användning av resurserna. Marknaden och de priser som marknaden genererar kan då tjäna som ett effektivt instrument att samordna individuella beslut som rör fördelning av resurser mellan olika ändamål. Vid förekomst av marknads- imperfektioner, t.ex. externa effekter enligt ovan (kollektiva varor), speglar inte marknadspriserna de samhällsekonomiska marginal- kostnaderna och marginalintäkter för att producera respektive konsumera ytterligare varor och tjänster. Det innebär att samhälls- ekonomisk effektivitet normalt inte uppnås och det motiverar användning av samhällsekonomiska analyser som beslutsstöd för en effektiv resursanvändning. Cost-benefit analys (CBA) I en CBA uttrycks både kostnader och intäkter i monetära enheter. Intäkter definieras som det monetära belopp som de som vinner på genomförande av programmet är beredda att betala (deras betal- ningsvilja) för att genomföra programmet. Kostnader definieras som den monetära kompensation som de som förlorar på att programmet genomförs kräver för att acceptera att programmet implementeras. Cost-benefit analys har sin grund i kriteriet och ett program (t.ex. en medicinsk behandling) bör implementeras om intäkterna är större än kostnaderna (positiv nettointäkt). I det fall endast ett program kan implementeras (t.ex. vid val av en behandling för en viss patientgrupp) ska det program med störst nettointäkt (intäkt minus kostnad) genomföras. Vid utvärdering av oberoende program, t.ex. program för olika patient- grupper, ska samtliga program med en positiv nettointäkt genomföras. 7 Boadway RW, . Welfare Economics. : Blackwell Publishers, 1984. Vaccinationsprogram i ett samhällsekonomiskt perspektiv Utgångspunkten för en kostnadseffektanalys är att få ut så mycket hälsa som möjligt för de begränsade resurserna. Hälsoeffekterna mäts antingen i termer av vunna levnadsår eller kvalitetsjusterade levnadsår (QALYs). I det fall QALYs används som utfallsmått brukar analysen även benämnas kostnadsnyttoanalys. QALYs beräknas genom att varje levnadsår multipliceras med en kvali- tetsvikt mellan 0 (död) och 1 (fullt frisk). Denna vikt speglar individens hälsorelaterade livskvalitet under dessa levnadsår. En QALY är likvärdigt med fullt frisk. För att QALYs ska vara användbara i kostnadseffektanalyser ska de spegla individuella preferenser vilket betyder att individer ska föredra en behandling som ger mer QALYs.8 Resultatet av en kostnadseffektanalys sammanfattas ofta i en inkrementell kostnadseffektkvot (extra kostnad per vunnen QALY). Kvoten speglar vad det på marginalen kostar att producera ytterligare en QALY. För att bestämma om ett program är kostnadseffektivt är det sedan nödvändigt med information om samhällets betalningsvilja för en QALY. Om betalningsviljan är större än kostnaden för att producera en QALY är programmet kostnadseffektivt. Detta kan även tolkas som att intäkten av programmet är större än kostnaderna. Om endast ett av flera program kan genomföras (t.ex. en behandling för en viss patient- grupp) så ska den behandling med högst inkrementell kostnad per vunnen QALY och som är lägre än samhällets betal- ningsvilja genomföras.9 Givet att samhällets betalningsvilja för en QALY är fastställd och att alla samhällets kostnader beaktas i analysen kan kostnadseffektanalysen i princip tolkas som en cost- benefit analys. En metod för att fastställa värdet av en QALY är att utgå från värdet av ett statistiskt liv (VSL).10 Till exempel har utgått från ett värde på för ett statistiskt liv när de bedömer den samhällsekonomiska lönsamheten av olika vägtrafikprojekt som reducerar risken för att avlida i trafikolyckor. Det genomsnittliga antalet år som ett räddat liv innebär är 8Drummond M et al. Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes. : , 2005. Theory and Methods of Economic Evaluation of Health Care. : Kluwer Academic Publishers, 1996. 10Johannesson M, Meltzer D. Some reflections on cost–effectiveness analysis. Health Economics 1998;7:1–7 samt , . Hälso- och sjukvården behöver kunskap om hur befolkningen värderar hälsan, 2003;43:3436–3437. Vaccinationsprogram i ett samhällsekonomiskt perspektiv vilket motsvarar 19,6 diskonterade år (). multipliceras med den genomsnittliga livskvaliteten under dessa år (0.85) erhålls 16,7 diskonterade QALYs. En riskreduktion som innebär ett vunnet statistiskt liv motsvarar därför 16,7 vunna QALYs vilket i sin tur motsvarar per vunnen QALY (17,1 million/(16,7*1,53). Faktorn 1,53 förklaras av att multiplicerar alla sina kostnader med 1.53 för att beakta samhällskostnader för skatter och för att ta hänsyn till moms. Utifrån denna ansats uppgår värdet av en QALY till , vilket även ligger i linje med några av de ungefärliga riktvärden som finns publicerade.11 Grunden för hälsoekonomiska analyser bör vara ett samhälls- perspektiv vilket innebär att alla intäkter och kostnader av ett program inkluderas. Ett samhällsperspektiv innebär att till exempel kostnader för intervention, morbiditet och mortalitet ska inklu- deras i analysen. Kostnader för intervention kan delas in i direkta och indirekta kostnader. Direkta kostnader är kostnader som kan relateras till behandlingen vilket innefattar exempelvis reskostnader och kostnader för läkemedel och läkarbesök. Indirekta kostnader är de tidskostnader som uppstår till följd av behandlingen vilket leder till minskad produktion och minskad fritid. Morbiditetskostnader är kostnader för behandling av en sjukdom som programmet (behandlingen) förändrar risken för. I det fall programmet minskar risken för sjukdom innebär det minskade morbiditetskostnader. Det kan t.ex. vara minskade kostnader för behandling av livmoder- halscancer vid utvärdering av HPV vaccination. Även morbiditets- kostnaden kan delas in i en direkt och indirekt kostnad. Mortali- tetskostnader definieras som de kostnader som uppstår i vunna levnadsår till följd av att programmet ökar överlevnaden. I vunna levnadsår ska konsumtion minus produktion tas med som en extra kostnad i utvärderingen. Ett samhällsperspektiv är grunden för en cost-benefit analys medan kostnadseffekt analyser ofta utgår från ett begränsat hälso- och sjukvårdsperspektiv. Ett begränsat hälso- och sjukvårds- 11 Hirth RA, Chernew ME, , Fendrick M, Weissert WG. Willingness to pay for a quality-adjusted life year: in search of a standard. Decision Making 2000;20:332– 342. Vaccinationsprogram i ett samhällsekonomiskt perspektiv perspektiv är problematiskt som grund för bedömning av samhälls- ekonomisk effektivitet i allokering av resurser eftersom risken för suboptimering ökar, vilket exempelvis kan betyda att metoder som ur samhällets synvinkel borde användas inte introduceras. Även en kostnadseffekt analys bör således alltid utgå ifrån ett samhälls- perspektiv. Kostnader till följd av behandling och sjukdom som uppstår både inom sjukvården, t.ex. kostnader för läkemedel, öppenvård och slutenvård, och utanför sjukvården, t.ex. produk- tionsbortfall och anhörigkostnader, bör inkluderas. Samtliga kost- nader oavsett vem de faller på (landsting, kommun, stat, patient, anhörig) bör inkluderas. Detta utesluter inte att även konsekvenser för olika budgetar kan analyseras. En sådan konsekvensanalys kan ses som ett komplement till den samhällsekonomiska analysen och kan redovisas separat som tillägg till denna. En hälsoekonomisk utvärdering förutsätter alltid någon form av modellering. Syftet med en hälsoekonomisk utvärdering är att beräkna hälsoeffekter och kostnader för ett program vid använd- ning i klinisk praxis t.ex. jämfört med den behandling som används . För att fånga upp alla dessa kostnader och effekter krävs ofta en lång uppföljning. I flertalet fall måste individer följas i ett livslångt perspektiv för att alla relevanta hälso- och kostnads- konsekvenser ska fångas in. Ett livslångt perspektiv är särskilt relevant för utvärdering av flera vacciner som leder till minskad risk för olika sjukdomar på lång sikt. En ansats för den hälsoekonomiska utvärderingen är att samla in kostnader och hälsoeffekter i anslutning till en klinisk randomi- serad prövning. Fördelen med en sådan studie är att den uppvisar en hög intern validitet, vilket innebär att den visar vilken effekt behandlingen har jämfört med vanligtvis placebo. En klinisk randomiserad prövning är dock otillräcklig som underlag av flera skäl. För det första speglar den kliniska studien ofta ideala omständigheter och inte klinisk praxis och jämförelsealternativet är vanligtvis placebo och inte relevant behandlingsalternativ i klinisk vardag.