sou · GWB320 · 2008-03-14 00:00:00 — med egna forskningsavdelningar utför emellertid också grundforsk- ning inom vissa områden. är universiteten inte sällan in- volverade i projekt som rör tillämpad forskning, t.ex. kliniska pröv- ningar av nya eller förbättrade läkemedel. Detta samarbete är viktigt, eftersom oväntade resultat från den tillämpade forskningen kring en viss företeelse ofta kan utgöra uppslag till ny grundforskning. Bioteknik – en bakgrund 2.3.1Aktörerna inom bioteknisk forskning Den huvudsakliga forskningen inom denna sektor utförs vid uni- versiteten. Viss forskning sker även vid högskolorna. Universiteten och högskolorna sysslar till största delen med grund- forskning. Faktum är att den större delen av den svenska grundforsk- ningen sker vid universiteten och högskolorna och den är av stor betydelse för samhällets allmänna kunskapsutveckling. Det förekommer även tillämpad forskning vid universiteten och högskolorna, dock utförs större delen av den tillämpade forsk- ningen inom näringslivet eller av olika forskningsinstitut, se nedan. Universiteten och högskolorna ingår emellertid ofta som sam- arbetspartner vid tillämpad forskning som bedrivs av dessa senare aktörer. De flesta universitets- och högskoleforskare drivs i första hand av sin nyfikenhet att undersöka ett visst förhållande eller av ett fritt sökande efter kunskap på områden som inte är klarlagda. En annan drivkraft kan vara intresset av att göra en akademisk karriär, varvid möjligheten att publicera sina forskningsresultat i ansedda veten- skapliga tidskrifter är av central betydelse. Antalet tillfällen då en viss forskares artiklar har citerats av andra forskare brukar härvid ses som ett mått på den enskilde forskarens akademiska anseende. Att kunna visa upp publicerade artiklar är vidare viktigt när en forskare ansöker om anslag till ett nytt forskningsprojekt. Även om resultat från grundforskningen används vid tillämpad forskning och också i utvecklingsarbetet inom vissa projekt, har universitets- och högskoleforskarna sällan som något primärt mål med sitt arbete att ta fram patenterbara uppfinningar. Den forsk- ning som bedrivs vid universiteten och högskolorna leder emeller- tid ibland fram till en patenterbar uppfinning. I är det i dessa sammanhang inte eller högskolan utan den en- skilde forskaren som ansöker om och, i de fall ansökningen bevil- jas, erhåller patent på uppfinningen i fråga. De uppfinningar som de enskilda forskarna patenterar utgör ofta grunden för nystartade företag som drivs av forskaren eller av någon som har förvärvat patentet från denne. och högskolor har särskilda avdelningar som hjälper de enskilda forsk- arna med att ansöka om patent och att kommersialisera de upp- finningar som olika forskningsprojekt ger upphov till. Bioteknik – en bakgrund underlätta ett nyttiggörande av dessa uppfinningar byggs det i nära anslutning till universiteten och högskolorna s.k. företagskuvöser och företagsbyar där nystartade företag kan växa fram. Grunden för att låta de enskilda universitets- och högskole- forskarna patentera de uppfinningar som olika forskningsprojekt resulterar i är det s.k. lärarundantaget i 1 § andra stycket lagen (1949:345) om rätten till arbetstagares uppfinningar. Forskarna har därmed rätt att själva exploatera de eventuellt patenterbara upp- finningar som de presterar inom ramen för sin anställning. I många andra länder är det i stället eller högskolan som äger denna rätt. Det svenska lärarundantaget är föremål för en översyn och en närmare presentation av detta arbete ges i avsnitt 9.8. Inom näringslivet förekommer främst tillämpad forskning och utvecklingsarbete. Viss grundforskning förekommer hos företag med egna forskningsavdelningar. Näringslivets forskning och utveckling är koncentrerad till vissa nyckelbranscher som t.ex. läkemedels-, fordons- och elektronik- industrin. Forskningen är i hög grad inriktad mot vissa givna mål, t.ex. att utifrån grundforskningsresultat försöka ta fram ett nytt eller förbättrat läkemedel. Forskarna har således en klar forsknings- uppgift redan från början. De kommersiella betingelserna innebär att forskningen inriktas på de områden där utsikterna till framgång bedöms som goda utifrån grundforskningsmaterial och affärsmässiga överväganden som t.ex. de patenträttsliga förutsättningarna på det aktuella området samt storleken av en potentiell marknad för en eventuell produkt. Forsknings- och utvecklingsarbetet inom näringslivet är i princip uteslutande kommersiellt inriktat. Det finns således en målsättning att forskningen ska resultera i teknik som går att sälja. Möjligheten att kunna patentera teknik som olika projekt leder fram till utgör härvid ett viktigt sätt för företagen skydda gjorda investeringar. Näringslivet har emellertid ett utvecklat samarbete med uni- versiteten och bidrar med ekonomiska medel till olika forsknings- projekt av bl.a. grundforskningskaraktär. Bioteknik – en bakgrund Det finns i såväl statliga som privata forskningsinstitut. Dessa institut bedriver forskning inom ett särskilt område och ägnar sig ofta åt att, i samarbete med näringslivet, omsätta forsknings- resultat till industriellt tillämpliga lösningar. Exempel på statliga forskningsinstitut är Försvarets forsknings- institut (FOI), hydrologiska institut (), , Kriminaltekniska laboratoriet och . De privata forskningsinstituten drivs i bolagsform, varvid staten ofta är en minoritetsdelägare i företaget. Verksamheten vid dessa forskningsinstitut finansieras som regel dels genom projektanslag från staten, dels genom intäkter från enskilda företag i den intresse- grupp som institutet riktar sig till. Ett exempel på ett privat forsk- ningsinstitut är IVL . 2.3.2Finansiering av forskning och utveckling Räknat som andel av bruttonationalprodukten, BNP, är ett av de som investerar mest i forskning och utveck- ling. uppgick de sammanlagda privata och offentligt finan- sierade investeringarna i forskning och utveckling till 103,8 miljar- der kronor, vilket utgör av BNP. Andra länder med stora investeringar i forskning och utveckling räknat i förhållande till BNP är , och , se Forskning och utveckling (FoU) i . Av dessa satsades 70,8 miljarder av den privata sektorn, dvs. privata företag och privata icke-vinstdrivande organisationer, av staten och 8 miljarder av ut- ländska företag och EU. En betydande del av forsknings- och utvecklingsarbetet i finansieras således genom satsningar från privata företag. Ett viktigt incitament för de privata företagen att satsa ekonomiska medel på forskning utgör möjligheten att patentskydda de uppfinningar som forskningen kan ge upphov till. Bioteknik – en bakgrund Forskningen vid universitet och högskola Staten är den huvudsakliga finansiären av den forskning som be- drivs vid universitet och högskolor. Enligt uppgifter från finansieras av universitetens och hög- skolornas forskning av offentliga medel, se rapporten och utveckling (FoU) i . De statliga medlen består dels av direkta anslag från staten, dels av medel som fördelas av de forskningsfinansierande myndigheterna. Det finns fyra stora forsk- ningsfinansierande myndigheter, nämligen (), för miljö, areella näringar och samhällsbyggande (FORMAS), för arbetsliv och socialvetenskap (FAS) och Verket för innovationssystem (). En annan forskningsfinansiär är de offentliga forskningsstiftel- serna. Forskningsbidrag från dessa stiftelser utgör ett viktigt kom- plement till statsbudgetens anslag för forskning. De offentliga forskningsstiftelserna bildades med kapital från den tidigare löntagarfondsstiftelserna. Stiftelserna i fråga styrs inte av regering eller riksdag, men regeringen utser ledamöterna i stiftelsernas styrelser. är också en stiftelse som finansierar forskning och som har bildats med offentliga medel, dock inte med medel från löntagarfondsstiftelserna. Utöver de offentliga finansiärerna lämnar privata finansiärer betydande bidrag till den forskning som bedrivs vid universitet och högskolor. Det handlar här om företag inom näringslivet, ideella organisationer och privata stiftelser som t.ex. Cancerfonden, Hjärt- Lungfonden och . uppgick universitetens och högskolornas sammanlagda forskningsanslag till ca . Av dessa utgjorde 17 mil- jarder kronor statliga medel, privata medel och medel från utlandet, bl.a. från EU. De ämnen som erhåller mest resurser är medicin, teknikveten- skap och naturvetenskap. Tillsammans erhåller dessa ämnesom- råden av de totala resurserna. Bioteknik – en bakgrund Enligt uppgifter från uppgick utgifterna för forskning och utveckling inom den privata sektorn till ca 70,8 mil- jarder kronor . Den privata finansieringen av forskning och utveckling dominerar således i . Liksom i universitetsvärlden är det ämnena medicin, teknik- vetenskap och naturvetenskap som företagen satsar mest forsknings- resurser på. Tillsammans erhöll dessa områden av resurserna . 2.3.3Resultatet av forskning och utveckling En indikator på forsknings- och utvecklingsarbetet i ett visst land är de resursmässiga satsningarna från staten och de privata före- tagen. Andra mått på forsknings- och utvecklingsarbetet är resul- taten av detta arbete. Härvid kan man använda indikatorer som patent, vetenskaplig publicering och innovationsverksamhet. I internationell jämförelse har en hög andel patent per invånare. Räknat i antalet patentansökningar hos EPO per miljoner invånare var genomsnittet inom EU 131 ansökningar. hade 362 ansökningar per miljon invånare, 260, 241 och 220. ligger som nämnts väl framme, men enligt uppgifter från SCB har tendensen alltsedan år 1998 varit neråtgående. Genom att granska antalet s.k. triadiska patentfamiljer, dvs. patentfamiljer som åtnjuter skydd genom patent från EPO, JPO och USPTO, kan man på motsvarande sätt jämföra olika länder i ett större internationellt perspektiv. hade 119 tria- diska patentfamiljer per miljon invånare. hade 99 st. och 92 st. per miljon invånare. hade antalet svenska triadiska patentfamiljer sjunkit till 89 st. per miljon invånare, vilket innebar att gick om i antalet sådana patentfamiljer, se ovan nämnda . Bioteknik – en bakgrund Andra sätt att mäta utfallet av forskning och utveckling är att undersöka antalet publicerade artiklar i vetenskapliga tidskrifter och antalet citeringar av dessa artiklar. Att mäta utfallet av forsk- ning och utveckling på detta sätt är emellertid inte okontroversiellt, dels med hänsyn till det skiftande antalet tidskrifter som ingår i de använda databaserna, dels med hänsyn till uppfattningen att forsk- ning och utvecklingsarbete också ger upphov till kunskap och in- sikter som inte kan beskrivas med citeringsteknik. gjorde svenska forskare drygt 12 000 publika- tioner. räknat har antalet vetenskapliga publikationer ökat . Den svenska andelen av världens samlade publikationer har dock från att ha utgjort minskat alltsedan år 2000 och utgjorde . När det gäller citering av svenska publiceringar framgår av SCB- rapporten att svensk forskning i genomsnitt citeras mer än världsgenomsnittet . I en tidigare , Forskning och utveckling (FoU) i , konstateras att variationerna inom olika teknikom- råden är stora när det gäller citeringen av publikationer gjorda av svenska forskare. Publiceringar inom ingenjörsvetenskap citerades mer än världsgenomsnittet –2004. Citeringsgraden inom biologi var större än världsgenom- snittet och när det gäller biomedicin var citeringsgraden sämre än världsgenomsnittet. Beträffande biomedicin, ett område med stor svensk aktivitet, uttrycks i SCB- rapporten en viss oro för den låga citeringsgraden. En möjlig fel- källa till den låga citeringsgraden på det biomedicinska området kan enligt rapporten vara att delar av den främsta forskningen på detta område publiceras i tidskrifter som tillhör det biologiska området. I den ovan nämnda redovisas utfallet av EU- undersökningen Community Innovation Survey 4 (CIS4) som av- ser perioden –2004. Med innovationsverksamhet avses i under- sökningen introduktion av nya eller väsentligt förbättrade produk- ter eller processer på marknaden. Bioteknik – en bakgrund För svenskt vidkommande var andelen företag med innovations- verksamhet . Den genomsnittliga andelen företag med innovationsverksamhet inom EU var . Högst var andelen i . I var andelen , i och i . 2.3.4Tillstånd till bioteknisk forskning Forskning på det biotekniska området omgärdas av en rad regler enligt vilka det ibland krävs tillstånd från myndighet för att ett visst forskningsprojekt ska få genomföras. Det handlar om situationer då forskning avses att genomföras på människor eller djur. Under vilka förhållanden djurförsök får genomföras regleras i djur- skyddslagen (1988:534), djurskyddsförordningen (1988:539) och i myndighetsföreskrifter. De övergripande bestämmelserna innebär att djur får användas i djurförsök endast om syftet med använd- ningen inte kan uppnås med någon annan tillfredsställande metod utan användning av djur, att verksamheten utformas så att djuren inte utsätts för större lidande än vad som är absolut nödvändigt och att så få djur som möjligt används. I vissa fall fordras tillstånd från regeringen eller av den myndighet som regeringen bestämmer för att bl.a. få använda försöksdjur. Det handlar om fall då försöken avser däggdjur, fåglar, kräldjur, groddjur, fiskar och rundmunnar. Denna prövning avser sökandens generella lämplighet att handha försöksdjur och att utföra djurförsök Härutöver fordras inför varje projekt då sådana djur används dessutom ett etiskt godkännande från en djurförsöksetisk nämnd. Det finns i sju djurförsöks- etiska nämnder. En forskare som av en djurförsöksetisk nämnd har fått avslag på sin begäran om etiskt godkännande av ett visst projekt som inne- fattar djurförsök kan överklaga detta beslut till länsrätten. Bioteknik – en bakgrund När det gäller forskning på människor och på biologiskt material från människor är under vissa förhållanden lagen (2003:461) om etikprövning av forskning som avser människor, hädanefter etik- prövningslagen, tillämplig. Enligt 3 § etikprövningslagen ska lagen tillämpas på forskning som innefattar behandling av 1.känsliga personuppgifter enligt 13 § personuppgiftslagen (1998:204), eller 2.personuppgifter om lagöverträdelser som innefattar brott, domar i brottmål, straffprocessuella tvångsmedel eller administra- tiva frihetsberövanden enligt 21 § personuppgiftslagen, om forsk- ningspersonen inte har lämnat sitt uttryckliga samtycke till be- handlingen. I 4 § etikprövningslagen föreskrivs att utöver vad som följer av 3 § ska lagen tillämpas på forskning som 1.innebär ett fysiskt ingrepp på en forskningsperson, 2.utförs enligt en metod som syftar till att påverka forsknings- personen fysiskt eller psykiskt, 3.avser studier på biologiskt material som har tagits från en levande människa och kan härledas till denna människa, 4.innebär ett fysiskt ingrepp på en avliden människa, eller 5.avser studier på biologiskt material som har tagits för medi- cinskt ändamål från en avliden människa och kan härledas till denna människa. Etikprövning av forskning enligt etikprövningslagen görs av någon av landets sex etikprövningsnämnder. En forskare som har fått avslag på sin ansökan om etiskt godkännande kan överklaga detta beslut till . Om en regional etikprövningsnämnd är oenig om vilken utgången bör bli i ett visst ärende, kan den överlämna ärendet till Centrala etikprövnings- nämnden. Den centrala etikprövningsnämndens beslut får inte överklagas. Forskning på människor innebär ofta en helt eller delvis automati- serad hantering av känsliga personuppgifter, t.ex. uppgifter om en persons hälsa. Enligt 19 § första stycket personuppgiftslagen Bioteknik – en bakgrund (1998:204) får känsliga personuppgifter behandlas för forsknings- ändamål, om behandlingen har godkänts enligt etikprövningslagen. Under vissa förhållanden måste en behandling av personuppgifter inom ramen för ett forskningsprojekt anmälas till Datainspek- tionen. Det fordras vid en sådan anmälan inte något tillstånd från Datainspektionen för att behandlingen ska få ske. I vissa situationer, då det inom forskningsprojektet är fråga om behandling av vissa särskilt känsliga personuppgifter, ska behand- lingen föranmälas till Datainspektionen för en förhandskontroll, varvid Datainspektionen kontrollerar att behandlingen av person- uppgifterna är förenlig med lagstiftningen. Ett exempel är behand- ling av personuppgifter om genetiska anlag som har framkommit efter genetisk undersökning, se 10 § första stycket 2 personupp- giftsförordningen (1998:1191). Genetiskt modifierade växter, djur och bakterier När det gäller forskning kring genetiskt modifierade organismer finns i samt i förordningar och föreskrifter bestämmel- ser som rör genteknik. Verksamhet med genetiskt modifierade organismer (GMO) omfattas av ett regelverk som bestämmer hur de får användas i och vilken myndighet man vänder sig till i olika ärenden. All verksamhet med GMO kräver antingen tillstånd från den ansvariga myndigheten eller att verksamheten anmäls till den myndigheten. Detta framgår av 13 kap. . Verksamheten ska alltid föregås av en utredning som ligger till grund för risk- bedömning av verksamheten. I en tillståndsansökan måste lämnas uppgifter om bl.a. organismens ursprung, möjliga interaktioner med andra organismer, möjlig miljöpåverkan och skadeverkan. Resul- tatet av riskbedömningen avgör sedan vilka skyddsåtgärder som be- hövs. Tillstånd får lämnas endast om verksamheten är etiskt för- svarbar. Beroende på vilken genetiskt modifierad organism det rör sig om lämnas tillstånd av , Kemikalieinspektionen eller . Bioteknik – en bakgrund Utvecklingen av ett läkemedel Ett resultat av den medicinska grundforskningen kan bestå i att man finner ett protein som sätts i samband med en viss sjukdom. Det kan handla om ett s.k. receptorprotein som finns på cellens yta och som har central betydelse för förmedlingen av signaler till cellen och därmed också för styrningen av vissa processer i denna. Rubbningar i funktionen hos ett receptorprotein kan följaktligen ge upphov till olika sjukdomar. Utifrån grundforskningsresultat av ovan nämnt slag försöker läkemedelsföretagen finna kemiska substanser som interagerar med receptorproteinet och därmed avhjälper eller i vart fall lindrar rubb- ningen i funktionen. I läkemedelsföretagens forskningsarbete brukar man kalla det protein till vilket man vill finna en interagerande substans för målprotein eller target protein. Vägen från att ett målprotein har identifierats och dess be- tydelse för en viss sjukdom har konstaterats till att ett läkemedel mot sjukdomen i fråga når marknaden är lång. Som regel brukar man räkna att denna process tar 10–. Med hjälp av bl.a. datorer kan läkemedelsföretagen testa mål- proteinet mot många olika kemiska substanser, ibland upp till en miljon substanser. Av dessa sorterar man ut de substanser som är intressanta för vidare studier. Härvid kan de kemiska substansernas egenskaper behöva förändras så att de bättre passar som läkemedel. Efter dessa fördjupade studier sållas flertalet substanser bort och normalt återstår omkring ett hundratal substanser som genomgår ytterligare förändring och förädling. Härefter återstår normalt ca 10–15 substanser som blir föremål för djurförsök för att forsk- arna ska få reda på hur en levande organism tar upp, utsöndrar och bryter ner de aktuella substanserna och om substanserna har effekt på de sjukdomsmekanismer som man hoppas kunna påverka. Ett annat viktigt syfte med djurförsöken är att undersöka substanser- nas toxiska effekt och de biverkningar som substansen kan ha för en organism. När djurförsöken har avslutats samlas alla resultat in och gås igenom. Forskarna tar härefter ställning till huruvida man bör gå vidare med arbetet att utveckla ett läkemedel med någon av de studerade substanserna. Bioteknik – en bakgrund De försök som har genomförts fram till denna punkt brukar benämnas prekliniska försök. När dessa försök är avslutade brukar det bli aktuellt att ansöka om patent på de substanser som kan bli aktuella att ingå i ett läkemedel. Om forskningsresultaten verkar lovande är nästa steg de s.k. kliniska läkemedelsförsöken, dvs. försök på människor. har antalet tänkbara substanser reduce- rats till ca fem stycken. Innan de kliniska försöken kan påbörjas fordras tillstånd från och . Om berörda myndigheter ger sitt godkännande, inleds härefter de kliniska försöken. De kliniska försöken delas upp i tre faser. Fas I innefattar vanligen studier av substansernas effekter på 20–100 fri- villiga, friska personer. Härvid kan eventuella biverkningar identifi- eras. Fas II innefattar studier på 100–500 frivilliga personer som lider av den sjukdom som man hoppas att substansen ska vara effektiv mot. Fas III innefattar ett storskaligt försök med 1 000–5 000 fri- villiga personer som lider av den ifrågavarande sjukdomen. Man brukar beräkna att av fem substanser är det endast en som klarar samt- liga tre studier i fas I–III. I genomsnitt tar det att genomföra de kliniska försöken. Härefter sammanställs resultaten från de kliniska prövningarna och en ansökan om godkännande görs till läkemedelsmyndigheten som i är . De kliniska försökens centrala roll för forskningen De kliniska försöken är centrala vid utvecklingen av nya läkemedel och utförs i samarbete mellan universitet, läkemedelsföretag och hälso- och sjukvården. Härigenom skapas möjligheter för dessa intressenter att samtliga dra nytta av forskningsarbetet. Det är inte ovanligt att resultaten från de kliniska försöken ger nya uppslag till grundforskning. För personalen inom hälso- och sjukvården inne- bär de kliniska försöken en möjlighet att ta del av de senaste veten- skapliga rönen. Patenträtten är en faktor som måste tas i beaktande när kliniska försök utförs. Det kan handla om att läkemedelsföretaget själv vill ha patent på den kemiska substans som är föremål för de kliniska försöken. Emellertid kan det också vara fråga om att läkemedels- företaget vill använda en redan patenterad kemisk substans i sina kliniska försök. Härvid är det viktigt att patenträtten ger klart besked under vilka förhållanden en sådan användning är tillåten. Bioteknik – en bakgrund Gränsöverskridande klinisk forskning är vanligt förekommande och skillnader i olika länders syn på tillåtligheten av att använda patenterade substanser i kliniska försök kan utgöra ett hinder för forskningens genomförande. Dessa frågor kommer att behandlas i avsnitt 9.8. 2.4Biotekniken och hälso- och sjukvården Den biotekniska utvecklingen har stor betydelse för hälso- och sjukvården. En stor del av den biotekniska forskningen sker inom området biomedicin, dvs. kunskapen om hur biologi och kemi kan kopplas till och tillämpas inom medicinsk forskning och praktik. Tyngdpunkten ligger härvid på studiet av människans biologi och kemi i hälsa och sjukdom. Ökade kunskaper inom biomedicin förväntas kunna utgöra grunden för forskningen kring och utvecklingen av nya behand- lingsmetoder och läkemedel. Förhoppningen är att man med djupare kunskaper om vilka processer som styr eller har betydelse för upp- komsten av vissa allvarliga och obotliga sjukdomar ska kunna skapa förutsättningar för effektiv behandling av dessa sjukdomar. är det viktigt att framhålla att även om framsteg har gjorts på det biomedicinska området återstår på flera håll fortfar- ande mycket forsknings- och utvecklingsarbete innan nya läkemedel når klinikerna. Vidare är det viktigt att inte överdriva de förvänt- ningar man kan ha på den framtida gentekniken. Även om man kan koppla kombinationer av gener till vissa folksjuk- domar, måste man komma ihåg att miljöfaktorer kan ha en stor be- tydelse för uppkomsten av dessa sjukdomar. Antalet nya läkemedel som lanseras på marknaden har sjunkit . Anledningarna härtill antas vara flera. En viktig orsak anses vara att de allvarliga sjukdomar som man med den bio- medicinska forskningens hjälp hoppas kunna ta fram läkemedel mot är mycket mer komplicerade än de sjukdomstillstånd som man koncentrerade sig på före biomedicinens genombrott.