sou · GOB386d3 · 2001-01-01 00:00:00 — Frågan om prissättning av läkemedel bereds dock f.n. i särskild ordning inom och ligger utanför utredningens uppdrag. Nämnden bör också få i uppgift att göra en genomgång av det befintliga läkemedelssortimentet. Genomgången bör ske med utgångs- punkt i terapigrupper och genomföras under en viss bestämd tidsperiod, förslagsvis . I samband med denna genomgång bör nämnden enligt allmänna förvaltningsrättsliga principer på eget initiativ kunna ta upp till prövning om ett visst läkemedel skall ingå i förmånen. Den som fått läkemedlet godkänt skall då underrättas om skälen för nämndens beslut att ta upp frågan till prövning och beredas tillfälle att komma in med ett yttrande innan nämnden avgör ärendet. Vidare bör nämnden få i uppgift att ansvara för att saklig och objek- tiv information beträffande nämndens verksamhet lämnas till läkeme- delskommittéer, förskrivare, apotek och allmänheten. Informations- anvaret bör även avse meddelade beslut och dess effekter. Det s.k. transparensdirektiv som antagits inom EU – rådets direktiv /105/EEG – ställer vissa krav rörande handläggningstider, moti- vering av beslut m.m. som har att iakttas. I fråga om den prövning av nya läkemedel och indikationer som sker efter ansökan av den som fått ett läkemedel godkänt skall en handläggningstid om Den framtida läkemedelsförmånen 305 iakttas (artikel 6). Tiden kan utsträckas till maximalt om prövningen är samordnad med handläggning och beslut om pris. För genomgången av äldre läkemedel gäller särskilda bestämmelser i direktivet. Beslut om att utesluta enskilda läkemedel eller läkemedels- grupper från att omfattas av det nationella sjukförsäkringssystemet (t.ex. det svenska förmånssystemet) skall innehålla en motivering grun- dad på objektiva och kontrollerbara kriterier och offentliggöras i en lämplig publikation (artikel 7). Förvaltningslagens bestämmelser torde uppfylla de krav som ställs i direktivet i dessa avseenden. Regeringen skall underrätta om de nya bestäm- melser som införs. Listor över läkemedel som berörs av nämndens ställningstaganden skall också kommuniceras. Nämnden bör ha möjlighet att besluta att extemporeläkemedel och licensläkemedel skall kunna ingå i förmånen utan att ett försäljnings- pris har fastställts för dessa medel. Nämndens beslut bör kunna förenas med olika villkor Det förmånssystem som utredningen föreslår utgår av flera skäl princi- piellt från ett produktinriktat synsätt till skillnad från ett diagnosstyrt synsätt. Erfarenheter från andra länder visar att ett diagnosstyrt för- månssystem medför åtskilliga praktiska tillämpningsproblem och inbju- der till indikationsglidningar. Sådana system är också administrativt komplicerade och tungrodda. Den allmänna utgångspunkten är således att nämndens beslut avser användningen av ett visst läkemedel. Nämn- den bör dock undantagsvis kunna besluta att ett läkemedel skall ingå i förmånen endast för ett visst användningsområde. I vissa fall kan det finnas anledning att avvika från huvudregeln att användningen av läke- medlet som sådant skall subventioneras. Om det finns flera använd- ningsområden godkända för ett visst läkemedel och det skulle föreligga betydande skillnader mellan dessa användningsområden i fråga om subventioneringsmotiv kan ett sådant beslut komma att bli aktuellt. För vissa läkemedel finns vetenskapliga belägg för god nytta på en indikation men inte på andra indikationer. Ett läkemedel kan även vara ett s.k. komfortläkemedel för en stor grupp av individer förutom att det kan ha en god effekt på en grupp med svåra medicinska problem. I des- sa fall bör nämndens beslut kunna begränsas till en viss indikation. Det blir en fråga för nämnden att utveckla en närmare praxis i detta avse- ende. Nämnden bör ha möjlighet att förena ett beslut också med andra sär- skilda villkor. De närmare villkoren bör kunna utformas på olika sätt med hänsyn till förhållandena i det enskilda fallet. 306 Den framtida läkemedelsförmånen dock alltid ha ett bestämt innehåll. Nämnden har att avgöra hur ett vill- kor skall utformas och hur länge ett tidsbegränsat villkor skall bestå. Ett exempel på ett sådant villkor som här avses är att ett beslut om att ett läkemedel skall ingå i förmånen begränsas till tillsammans med ett föreläggande riktat till sökanden att förebringa ytterligare ut- redning. Ett sådant villkorat beslut kan i vissa fall utgöra ett alternativ till ett rent avslagsbeslut. som framgår av beslutet kan nämnden ställa krav på att en systematisk utvärdering av läke- medlet äger rum i syfte att vinna ytterligare kunskap om dess effekter. När en sådan tidsperiod har löpt ut bör nämnden ompröva frågan om subventionering i ljuset av de vunna erfarenheterna. Ett ytterligare villkor som kan vara motiverat i fråga om vissa läke- medel är att läkemedlet endast subventioneras inom förmånen om det har förskrivits av vissa specialistläkare. Motivet bakom ett sådant vill- kor kan vara att vinna erfarenheter om läkemedlets effekter då det an- vänds i klinisk praxis. Även ett sådant beslut bör begränsas till varefter nämnden har att ompröva beslutet i ljuset av vunna erfaren- heter. Överklagande av nämndens beslut Enligt 22 § förvaltningslagen får ett beslut överklagas av den som beslutet angår, om det gått honom emot och beslutet kan överklagas. En rikhaltig rättspraxis har utvecklats i anslutning till denna paragraf. Beslut om att avslå en ansökan om att ett läkemedel skall ingå i läkemedelsförmånen har såväl direkta som indirekta rättsverkningar. Detta gäller även beslut om att utesluta ett läkemedel från att ingå i för- månen. Enligt allmänna förvaltningsrättsliga principer torde emellertid följa att enskilda patienter inte kan tillerkännas besvärsrätt mot nämn- dens beslut. Däremot bör den som fått ett läkemedel godkänt typiskt sett ha ett sådant intresse av nämndens beslut som rättsordningen till- erkänner besvärsrätt. Enligt den numera gällande huvudregeln skall förvaltningsbeslut prövas av domstol och inte av regeringen. ställer också krav på tillgång till domstolsprövning avseende beslut som rör civila rättigheter och skyldigheter (artikel 6). Nämndens beslut har så pass ingripande rättsverkningar för de enskilda näringsutövarna att krav på tillgång till domstolsprövning gör sig gällande. En rätt att överklaga nämndens beslut till allmän förvaltnings- domstol tillgodoser också önskemålet att befria regeringen från ärenden av löpande art (prop. 1973:90 s. 184). Den framtida läkemedelsförmånen 307 Utredningen föreslår därför att nämndens beslut får överklagas till allmän förvaltningsdomstol, i praktiken länsrätten i det län där nämn- den är placerad. Prövningstillstånd bör krävas för prövning i kammar- rätten. Nämnden bör utforma tillämpningsföreskrifter och allmänna råd som närmare vägleder läkemedelsföretagen i samband med ansökningar om subvention. Dessa tillämpningsföreskrifter och allmänna råd bör inne- hålla närmare anvisningar hur en ansökan bör utformas och vilken dokumentation som bör bifogas i samband med ansökan. Nämnden bör mot denna bakgrund inrättas före ikraftträdandet av det nya förmånssystemet. uppgift att meddela tillämpningsföreskrifter enligt 21 § förordningen (1996:1294) om högkostnadsskydd vid köp av läke- medel m.m. bör upphöra inom ramen för det nya förmånssystemet. Det är angeläget att största möjliga öppenhet och insyn tillämpas i nämndens arbete. Svensk lagstiftning medger i ett EU-perspektiv en hög grad av öppenhet och insyn. Detta följer direkt av den offentlig- hetsprincip som är reglerad i 2 kap. tryckfrihetsförordningen. Det är emellertid nödvändigt att kunna skydda affärshemligheter med sekre- tess. Av 8 kap. 6 § sekretesslagen (1980:100) följer att sekretess gäller – i den utsträckning regeringen föreskriver det – i statlig myndighets verksamhet som består i utredning, planering, prisreglering, tillstånds- givning, tillsyn eller stödverksamhet för uppgift som rör enskilds affärs- och driftsförhållanden, uppfinningar och forskningsresultat, om det kan antas att den enskilde lider skada om uppgiften röjs. Enligt 2 § sekre- tessförordningen (1980:657) skall sekretess gälla för uppgifter som av- ses i 8 kap. 6 § sekretesslagen i den utsträckning som anges i bilagan till förordningen. Den verksamhet som nämnden föreslås bedriva bör kunna komma att omfattas av 8 kap. 6 § sekretesslagen. I bilagan till sekretessförord- ningen bör införas en ny punkt som anger att sekretess enligt 8 kap. 6 § sekretesslagen gäller i verksamhet som består i utredning i ärenden om ett läkemedel skall ingå i läkemedelsförmånen enligt den nya lag (2001:000) om läkemedelsförmån som utredningen föreslår. 308 Den framtida läkemedelsförmånen Finansiering av nämndens verksamhet Nämndens verksamhet bör enligt utredningens uppfattning främst av intregritets- och trovärdighetsskäl finansieras av allmänna medel. Utredningen redovisar ekonomiska konsekvenser av sina förslag i avsnitt 35. 22.4Kriterier för subventionering av läkemedel Utredningens förslag: Grundläggande kriterier för Läkemedels- förmånsnämndens prövningar bör framgå direkt av lag och utgå från principerna om kostnadseffektivitet och marginalnytta. Nämnden bör genom tillämpningsföreskrifter och allmänna råd närmare fylla ut och utveckla dessa grundläggande kriterier. Efter ett godkännande för försäljning av och sedan fastställt ett försäljningspris ingår praktiskt taget alla läkemedel som uppfyller kraven på kvalitet, säkerhet och effekt med automatik i det svenska förmånssystemet. Denna ordning med en automatik i fråga om inordnande av läkemedel i förmånssystemet är som utredningen framhållit unik i . Ett fåtal undantag har gjorts i beträffande vissa medel för rökavvänjning, mot håravfall, vitaminer samt hostmedicin, vilka inte ingår i förmånen. Den generella avgränsningen i lagstiftningen innebär att endast medel som syftar till behandling av sjukdom och skada ingår, medan läkemedel som i huvudsak används i förebyggande syfte inte ingår. I praktiken har dock förebyggande läkemedelsbehandling kommit att ingå i förmånen. I en situation då läkemedelskostnaderna ökar med mellan och ungefär två tredjedelar av denna ökning beror på nya läkemedel bör en särskild prövning företas om läkemedel skall ingå i förmånen. Syftet med en sådan mekanism liksom med andra förslag som utredningen lägger fram är att skapa bättre förutsättningar för utgiftskontrollen av förmånssystemet och bidra till ett kostnadseffekti- vare utnyttjande av resurserna. Grundläggande kriterier och principer för att läkemedel skall ingå i läkemedelsförmånen bör fastställas i lag. Även det befintliga läkemedelssortimentet bör på lämpligt sätt gås igenom och prövas enligt dessa kriterier. De allmänna utgångspunkterna för en prövning om ett läkemedel skall ingå i förmånen är människovärdesprincipen och behovs-solidari- tetsprincipen i hälso- och sjukvårdslagen samt priorite- Den framtida läkemedelsförmånen 309 ringsriktlinjer för hälso- och sjukvården. Men även principen om kost- nadseffektivitet måste tillmätas betydelse när det gäller att ta ställning till om ett läkemedel skall ingå i förmånen. Det har inom ramen för utredningens uppdrag inte varit möjligt att fastställa fullständiga och detaljerade kriterier och riktlinjer för pröv- ningen om ett läkemedel skall ingå i förmånen. Utredningen lägger dock fram vissa grundläggande kriterier som bör utgöra en allmän ram och en utgångspunkt för dessa bedömningar. Dessa kriterier bör bli föremål för ställningstagande och därför direkt framgå av den nya lag som utredningen föreslår. Det blir sedan nämndens uppgift att genom tillämpningsföreskrifter och allmänna råd närmare utveckla och fylla ut dessa allmänt hållna grundläggande kriterier med mer detaljerade riktlinjer och anvisningar. De grundläggande kriterierna hänför sig till patientnytta – som bedöms redan i samband med god- kännandeproceduren – kostnadseffektivitet och marginalnytta. –Kostnaden för att ett läkemedel skall uppnå den avsedda medicinska ändamålsenligheten måste vara rimlig utifrån medicinska, humani- tära och samhällsekonomiska aspekter. Detta får bedömas med utgångspunkt i den kliniska dokumentationen. Därutöver bör, om så är möjligt, ytterligare data av nöjaktig kvalitet i vilka relevanta resultatmått använts integreras i bedömningen (kostnadseffektivitet). Det åligger den som ansöker om att ett läkemedel skall ingå i för- månen att visa att det är kostnadseffektivt. –Det medicinska och hälsoekonomiska värdet av ett visst läkemedel skall bedömas i relation till redan existerande jämförbara behand- lingsalternativ och angelägenhetsgraden hos det behandlade till- ståndet. För att ingå i förmånen skall läkemedlet vara likvärdigt el- ler bättre vad gäller ändamålsenlighet (marginalnytta). Begreppet ändamålsenlighet används och definieras i läkemedelslagen. Där sägs att ett läkemedel är ändamålsenligt om det är verksamt för sitt ändamål och vid normal användning inte har skadeverkningar som står i missförhållande till den avsedda effekten (4 §). Det är lämpligt att även i detta sammanhang anknyta till begreppet ändamålsenlighet. Saknas jämförande studier och sådana är möjliga att göra kan nämn- den – om så bedöms erforderligt – ålägga den som fått läkemedlet god- känt att utföra sådana studier. Nämnden kan villkora ett beslut med ett sådant åläggande. Saknas jämförbara behandlingsalternativ – t.ex. därför att det rör sig om ett nytt läkemedel som är avsett att behandla ett tillstånd som det tidigare inte funnits någon behandling för – bortfaller av naturliga skäl detta kriterium i samband med nämndens bedömning. 310 Den framtida läkemedelsförmånen Av de grundläggande och övergripande kriterier som här redovisats följer bl.a. att ett nytt läkemedel som är förknippat med avsevärt högre kostnader än likvärdig befintlig terapi inte bör ingå i förmånen. Vid ställningstagandet om ett nytt läkemedel innebär en högre kostnad i förhållande till befintlig terapi skall bedömas om kostnaden står i rim- lig relation till den uppnådda hälsovinsten. I de fall där det saknas ade- kvata behandlingsalternativ bör även kostnaden för uppnådda relevanta hälsovinster stå i rimlig relation till merkostnaden vid alternativet att inte ge någon behandling. Vad beträffar angelägenhetsgrad är utgångspunkten de i hälso- och sjukvårdslagen fastställda grundläggande principerna för all hälso- och sjukvård, vilka bl.a. innebär att personer med stora behov skall ges högre prioritet än de med mindre behov (behovs-solidaritetsprincipen). Vidare tillhandahåller prioriteringsriktlinjer anvisningar i fråga om angelägenhetsgrad. Dock skall understrykas att prevention (prioriteringsgrupp II) ges högre prioritet i prioriteringsrikt- linjer än åtgärder vid akuta, men mindre svåra tillstånd (prioriterings- grupp III). För läkemedel kan denna prioriteringsordning i vissa fall ifrågasättas. Behandling av vissa akuta infektioner kan åtminstone på kort sikt visas vara mer kostnadseffektiva än preventiv behandling av t.ex. måttligt förhöjt blodtryck eller måttligt förhöjda kolesterolhalter. Vid nämndens bedömningar kan exempelvis följande frågeställning- ar komma att bli aktuella. –Huruvida ett läkemedel som är att hänföra till någon av priorite- ringsgrupperna II, III och IV i prioriteringsriktlinjer på vissa grunder bör undantas från förmånen. –Huruvida ett läkemedel med hänsyn till sjukdomens/tillståndets karaktär, svårighetsgrad, förekomst, duration – i relation till kost- naden för behandlingen – helt eller delvis bör undantas från förmå- nen. I detta sammanhang aktualiseras bl.a. livskvalitetshöjande och kosmetiska läkemedel. Det kan nämnas att s.k. livsstilsläkemedel och sömnmedel är uteslutna från subventionering i ett flertal EU- länder, bl.a. i och . –Huruvida ett läkemedel bör undantas från förmånen med hänsyn till att läkemedlets kostnad är ringa och att sjukdomen/tillståndet är mindre frekvent hos enskilda individer. Antibiotika vid infektions- sjukdomar rabatteras inte i bl.a. . –Huruvida ett läkemedel som har begränsad medicinsk nytta, t.ex. hostdämpande medel, bör undantas. Den framtida läkemedelsförmånen 311 –Huruvida ett läkemedel med liten patientnytta i förhållande till mycket höga kostnader bör undantas från förmånen. Detta kan gälla även allvarliga tillstånd, t.ex. behandling med betainterferon vid se- kundär progressiv MS. –Huruvida ett läkemedel som är avsett för förebyggande (profylak- tisk) behandling som inte har visat effekt på morbiditet och mortali- tet och inte bedöms vara kostnadseffektivt bör undantas från förmånen. I ett inledningsskede kommer naturligt nog en vägledande inhemsk praxis helt att saknas på detta område. En sådan praxis får i stället gradvis växa fram och vinna stadga allt eftersom nämnden vinner erfarenheter. Det är angeläget att internationella erfarenheter tas till vara i nämndens arbete. I samband med ansökan skall den som fått läkemedlet godkänt fram- lägga den dokumentation som behövs för att nämnden skall kunna ta ställning till om läkemedlet skall ingå i förmånen. Nämnden bör utfor- ma närmare riktlinjer för vilken dokumentation som bör bifogas ansö- kan. Dokumentationen bör bl.a. innehålla information om klinisk nytta och marginalnytta samt om kostnaderna för samtliga godkända använd- ningsområden/indikationer. För merparten av läkemedlen i det befintliga läkemedelssortimentet torde prövningen kunna bli relativt okomplicerad. Det kommer natur- ligtvis alltid att uppkomma tveksamma fall där bedömningen är besvär- lig. För generiska läkemedel och nya styrkor är det inte motiverat att kräva en särskild prövning. För nya beredningsformer och indikationer bör dock en särskild bedömning göras. Prövningen bör även kunna innefatta ett ställningstagande att inkludera enskilda läkemedel i för- månen som tillhört en generell terapigrupp som varit undantagen från förmånen enligt tidigare ställningstagande. Generiska läkemedel samt parallellimporterade läkemedel behöver inte bedömas av nämnden. Dessa läkemedel subventioneras på samma sätt som respektive originalläkemedel. 312 Den framtida läkemedelsförmånen Utredningens förslag: Nämnden bör få i uppgift att systematiskt gå i genom det befintliga läkemedelssortimentet utifrån de kriterier som redovisats i avsnitt 22.4. En sådan genomgång bör utgå från terapi- grupper och slutföras . Samhällets resurser är begränsade och räcker enligt den bedömning som bl.a. framgår av regeringens direktiv till denna utredning uppen- barligen inte till för att tillgodose allas behov av läkemedel. I denna situation måste enligt utredningens uppfattning med utgångspunkt främst i människovärdesprincipen och behovs-solidaritetsprincipen samt i prioriteringsriktlinjer för hälso- och sjukvården över- vägas att lyfta ut vissa läkemedel ur förmånen. Utredningen föreslår därför att en särskild mekanism tillskapas som möjliggör bedömningar från ett subventioneringsperspektiv av både nya och befintliga läke- medel (se avsnitt 22.3). De principer och kriterier som bör tillämpas vid en sådan prövning har redovisats i avsnitt 22.4. Någon särskild prövning har inte skett huruvida läkemedel bör subventioneras med offentliga medel. Enligt utredningens uppfatt- ning är det önskvärt att en systematisk genomgång företas enligt vissa principer och kriterier också i fråga om befintlig läkemedelsterapi. Genomgången av det befintliga sortimentet bör i princip utgå från terapigrupper och inte från enskilda läkemedel och förslagsvis genom- föras . En viktig målsättning i detta arbete är att styra förskrivare och patienter mot en mer rationell och kostnadseffek- tiv läkemedelsanvändning och att därmed bidra till att uppfylla de nationella målen för hälso- och sjukvården. Utredningens förslag: Utredningen kommer till slutsatsen att över- vägande skäl talar för att vissa läkemedel lyfts ut ur den generella läkemedelsförmånen. Utredningen anser att nämnden bör få i upp- gift att systematiskt gå igenom det befintliga läkemedelssortimentet och ta ställning till vilka läkemedel som bör lyftas ut ur förmånen. En annan fråga som direktiven ger utredningen i uppdrag att analysera är om s.k. livsstilsläkemedel bör ingå i förmånen och i så fall analysera Den framtida läkemedelsförmånen 313 om detta medför särskilda prioriteringsproblem. Begreppet komfort- läkemedel förekommer också i debatten. En vanligt förekommande synpunkt bland de distriktsläkare som medverkat i en enkätundersökning som utredningen låtit genomföra har varit att vissa läkemedel – bland dem har ofta nämnts impotensläke- medel och läkemedel för behandling av övervikt – inte borde ingå i läkemedelsförmånen (se avsnitt 6). Ett tydligt prioriteringstänkande genomsyrar många enkätsvar. Begreppen livsstilsläkemedel och komfortläkemedel är dock inte entydiga. Som framgår bl.a. av och torde det vara svårt att identifiera ett visst antal enskilda läke- medel som används enbart i syfte att förbättra livskvaliteten. Dessa är därför i sig besvärliga definitioner att arbeta vidare med. Detta bör dock inte skymma det förhållandet att det finns vissa läke- medel som till övervägande delen används för behandling av tillstånd som är lågt prioriterade enligt prioriteringsriktlinjer. Det handlar här inte sällan om behandling av tillstånd som är hänförliga till den lägsta prioriteringsgruppen IV, vård av andra skäl än sjukdom eller skada. De mest omtalade läkemedlen i detta sammanhang är vissa impo- tensmedel och läkemedel för behandling av övervikt. Men även andra läkemedel skulle kunna nämnas i detta sammanhang. Som exempel kan nämnas östrogen för behandling av klimakteriebesvär, medel mot hår- avfall och sömnmedel. I en studie av 789 individer med övervikt som kom att behandlas med orlistat (Xenical) avbröt behandlingen inom tre måna- der. För en majoritet av individerna i studien inleddes behandlingen utan föreskriven viktminskning med hjälp av diet.1 I studier omfattande flera hundra personer där orlistat jämförts med placebo (blindtabletter) har påvisats statistiskt signifikant viktreduktion hos den grupp som fick aktiv substans jämfört med dem som erhöll blindtabletter.2 Gynnsamma effekter på blodfetter, blodtryck och mins- kad benägenhet att utveckla diabetes framkom även i studierna. Nack- delar med läkemedlet är främst ogynnsamma effekter från mag-tarm- kanalen och förlust av fettlösliga, viktiga vitaminer. Det är ännu inte dokumenterat om preparatet har långsiktiga effek- ter på sjuklighet och död av hjärtkärlsjukdomar som ger avsevärt bättre 1Beermann, B, , J, , C, Wierup, M, , R, Abstract 1044, on Clinical Pharmacology and Therapeutics, 2000. 2Sjöström, L och medarbetare, , 352 (9123):160–161, 1998; Zavoral, J.H., J. of Hypertension, 16:2013–2017, 1998. 314 Den framtida läkemedelsförmånen behandlingsresultat än konsekvent genomförda åtgärder rörande kost- hållning och motion. Erfarenheter från behandling av sjuka och äldre synes vara begränsade. I debatten kring impotensläkemedel har ifrågasatts i vilken omfatt- ning dessa läkemedel används utan att medicinsk indikation – erektil dysfunktion – föreligger. I fråga om impotensläkemedel kan det ifråga- sättas med utgångspunkt i prioriteringsriktlinjer om ett fungerande sexualliv hör till det som bör subventioneras inom den stat- liga läkemedelsförmånen. I och anses det inte motive- rat att subventionera användningen av sådana läkemedel med allmänna medel. måste beaktas att en relativt liten grupp av patienter har ett välgrundat behov av att behandlas mot impotens och övervikt. Det kan röra sig om personer med sjuklig fetma som bör behandlas. Till patienter med neurologiska sjukdomar (spinal skada) eller diabetiker med neurologiska komplikationer kan impotensläkemedel vara motive- rat att förskriva av medicinska skäl och subventionera. Det föreligger dock inte tillräckliga medicinska skäl att generellt subventionera all användning av sådana läkemedel.