sou · GOB386d1 · 2001-01-01 00:00:00 — Jämfört med haloperidol ger läkemedelsbehandling med risperidon en kostnadsbesparing i slutenvården som mer än väl täcker kostnadsökningen för läkemedel och kostnadsökningen för övrig vård och omsorg då den totala kostnaden med risperidon blir lägre än med haloperidol. Förväntat antal QALY (kvalitetsjusterade levnadsår) är högst vid behandling med risperidon. Kostnader och effekter på individ och... 91 I SBU:s värdering av neuroleptika framhålls att neuroleptikabehandling skall förbehållas patienter med svåra psykotiska tillstånd. Oroliga gam- la skall inte behandlas med neuroleptika om de inte har framträdande psykotiska symptom. Det finns inte heller vetenskapligt stöd för be- handling av patienter med sömnstörning, ångest, depression, delirium tremens och heroinavgiftning, eftersom de marginella fördelarna upp- vägs av betydande biverkningar vid behandlingen. Diagnosprofilen 1998 visade att mindre än hälften av neuroleptikaförskrivningen skedde till patienter med psykos. Det finns således stort utrymme för förbättrad förskrivning avseende neuroleptika. IFNB (interferon-beta) SBU har i ett Alert-dokument gjort en tidig bedömning av det veten- skapliga kunskapsläget rörande interferonbehandling vid multipel skle- ros (MS), som är en kronisk sjukdom i det centrala nervsystemet. Un- der karakteriseras sjukdomen av akuta attacker, s.k. skov (relapses), vilka helt eller delvis går tillbaka spontant (remissions), där- av beteckningen RRMS (relapse-remitting MS). är det vanligt att de akuta attackerna upphör och sjukdomen övergår i en lång- sam förändring (sekundär progressiv MS, SPMS). Aktuella preparat på den svenska marknaden är Betaferon (interferon - 1b) samt Avonex och Rebif (interferon - 1a). Framgångsrik behandling av MS skulle innebära besparingar i reha- bilitering, hjälpmedel, vård och omsorg, samt minskade kostnader för produktionsbortfall, sjukskrivning och sjukpension. Andelen patienter som med interferon uppnår effekten med fördröjd försämring är emellertid måttlig och kostnaden för läkemedlet är hög. I en modellanalys baserad på data från The IFNB (interferon-beta) Mul- tiple beräknades kostnaden för varje skov som kan undvikas till ca . Kost- naden per kvalitetsjusterat levnadsår (QALY) beräknades till . Med de mest optimistiska antagandena beräknades kostnaden till per QALY. Läkemedelskostnaden i uppgår till ca per patient och år. Om patienterna med RRMS (10–av alla individer med MS) får behandling kommer den årliga kostnaden att uppgå till 100–. En tveksam ökning till att omfatta också hälf- ten av patienterna med SPMS skulle höja kostnaden till med osäkra hälsovinster. 92 Kostnader och effekter på individ och... Sammanfattningsvis konstaterar SBU att det finns god vetenskaplig dokumentation om att behandling med interferon minskar antalet skov hos vissa patienter med relapse-remitting MS, men det finns ringa dokumentation om behandlingens långtidseffekter och om effekter på andra grupper av MS-patienter. Svenska data över kostnadseffektivitet saknas, men utländska studier tyder på att kostnaden för de hälsovinster som uppnås är mycket hög beroende på den höga årskostnaden och den måttliga effekten av interferonbehandling. En svensk modellanalys är under publicering. Diuretika och beta-receptorblockerare vid måttligt förhöjt blodtryck I en angående behandling av måttligt förhöjt blodtryck konstateras att högt blodtryck förekommer hos 15–av den svenska befolkningen, i ökad omfattning med stigande ålder. Risken för kärlkomplikationer ökar med ökande ålder och med blodtryckets höjd. Behandling med blodtryckssänkande medel har visat att risken för sådana komplikationer kan minskas med . Med nuva- rande praxis är kostnaden för denna behandling ca . I rekommendationerna framhålls att första åtgärd bör vara ob- servation samt allmänna åtgärder för en sund livsföring. Om andra riskfaktorer saknas kan behandling med läkemedel komma i fråga först efter observation . Samtliga använda blodtryckssänkande medel har jämförbar effekt på blodtryckets höjd, medan endast en del har visats ha effekt på risken för sjukdom och död. De läkemedel som först visades minska risken för insjuknande eller för tidig död var diuretika och beta-adrenerga recep- torblockerare. har flera kontrollerade, randomiserade studier av- slutats som visat att även vissa läkemedel som tillhör andra grupper har jämförbar effekt på sjuklighet och död, men de har ej visats ha några fördelar framför diuretika och betablockerare, som bör vara första- handsval när läkemedelsbehandling skall påbörjas. De nya, dyrare med- len bör endast användas när diuretika och betablockerare av någon an- ledning inte är lämpliga. I prioriteringsdiskussioner kan behandling av patienter med måttligt förhöjt blodtryck ställas mot behandling av andra sjukdomstillstånd. Utredningen i talar för att den vinst som både patienter och samhälle gör med denna behandling är lika stor eller större än nå- gon annan motsvarande behandling. En förutsättning är dock att rätt patienter behandlas och att de mest kostnadseffektiva läkemedlen an- vänds. Kostnader och effekter på individ och... 93 Behandling av funktionell dyspepsi I SBU:s rapport i magen – metoder för diagnos och behandling av dyspepsi definieras dyspepsi som ett samlingsbegrepp för smärta eller obehag lokaliserade centralt i övre delen av buken. Det konstateras i rapporten att med modern läkemedelsbehandling har kostnaderna rela- terade till kirurgiska operationer sjunkit markant . I gengäld har kostnaderna för läkemedel stigit kraftigt. Mer än hälften av patienterna får diagnosen funktionell dyspepsi, vilket innebär att nå- gon orsak till besvären inte kunnat fastställas objektivt. I sammanfattningen om syrahämmande läkemedel sägs att få data föreligger som stödjer hypotesen att syrahämmande medicinering skul- le vara av värde för patienter med funktionell dyspepsi. De effekter som beskrivits synes huvudsakligen kunna tillskrivas patienter med endoskopinegativ refluxsjukdom som felaktigt klassificerats som funk- tionell dyspepsi. Genom att utnyttja statistik och göra överslagsberäkningar baserade på den genomsnittliga kostna- den per DDD kommer man i rapporten fram till en total kostnad för behandling med läkemedel vid magbesvär på ca . Enligt den samlade statistiken uppgick läkemedelskostnaderna till för magsårssjukdom, för reflux och halsbränna samt för magbesvär utan närmare specificering eller totalt . I detta belopp ingår även kostnader för antibiotika vid magsårsbehandling. Denna beskrivning av hur läkemedel vid ont i magen används är ett exempel på betydande förskrivning av läkemedel för vanligt före- kommande besvär i befolkningen trots att vetenskapliga data som ger stöd för användningen ej föreligger. 5.1Läkemedelslagen (1992:859) och föreskrifter En analys av det nuvarande förmånssystemet för läkemedel bör utgå från en kortare redogörelse för den grundläggande regleringen kring läkemedel. I läkemedelslagen finns grundläggande nationella bestäm- melser om kontroll och tillsyn av läkemedel. Lagstiftningen utgår i sto- ra delar från den gemenskapsrättsliga regleringen kring läkemedel, se avsnitt 7. Det finns ett stort antal EG-rättsakter – främst direktiv – som berör kontroll av läkemedel. Det grundläggande syftet bakom regelver- ket är värnandet om folkhälsan och patientsäkerheten. Regelverket byg- ger på två fundamentala grundpelare, dels en förhandskontroll av läke- medel inför godkännandet, dels en efterkontroll och en övergripande tillsyn av läkemedels ändamålsenlighet, läkemedelstillverkning, handel med läkemedel och annan hantering efter godkännandet. Läkemedels- lagen är en relativt kortfattad ramlag som har kompletterats med ett an- tal tillämpnings- och verkställighetsföreskrifter meddelade av Läkeme- delsverket. Dessa föreskrifter och allmänna råd är publicerade i Läke- medelsverkets författningssamling (LVFS). Läkemedel måste uppfylla vissa grundläggande krav för att få finnas på marknaden. Den gemenskapsrättsliga regleringen bygger på att läke- medel skall uppfylla vissa krav på kvalitet, säkerhet och effekt. Läke- medel måste med den svenska läkemedelslagens ordval vara av god kvalitet och dessutom vara ändamålsenliga. Ändamålsenlighet är ett nyckelbegrepp inom detta område som tar sikte på den avvägning mel- lan positiva och negativa egenskaper (eng. cost-benefit-analys) som all- tid måste företas vid värderingen av ett läkemedel. Ett läkemedel är ändamålsenligt om det är verksamt för sitt ändamål och vid normal användning inte har skadeverkningar som står i missförhållande till den avsedda effekten. Ett läkemedel måste som en allmän huvudregel vara godkänt för försäljning för att få säljas i . kan dock be- vilja undantag (s.k. licens) för enskild patient. 96 Den nuvarande läkemedelsförmånen 1995 såväl nationella som EU-gemensamma godkännanden av läkeme- del med giltighet här i landet. Behöriga myndigheter på läkemedels- området är i fråga om nationella godkännanden och Europeiska med säte i , i fråga om godkännanden i den centrala proceduren för godkännande. Det har ock- så inrättats ett system för erkännande av godkännanden som meddelats av de övriga nationella läkemedelsmyndigheterna inom EU. De olika procedurerna för godkännande av läkemedel inom EU måste samman- taget betecknas som ganska svåröverskådliga även för en person som är insatt i läkemedelsfrågor eller verksam inom hälso- och sjukvården. Ett centralt begrepp på läkemedelsområdet är s.k. indikationer vilket avser sjukdomstillstånd/diagnos eller användningsområde. I samband med att ett läkemedel godkänns anges i produktinformationen – främst produktresuméer och bipacksedlar – de användningsområden eller indi- kationer som läkemedlet har godkänts för. För varje läkemedel finns följaktligen i princip vissa godkända indikationer. Varje indikation som godkänns för ett läkemedel måste naturligtvis stödjas av fullgod veten- skaplig dokumentation kring kvalitet, säkerhet och effekt. Den exakta avgränsningen av en viss indikation är ofta en komplicerad och grann- laga uppgift för vetenskaplig expertis vid läkemedelsmyndigheterna. Läkemedel skall vara fullständigt deklarerade, ha godtagbar och sär- skiljande benämning samt vara försedda med tydlig märkning. I sam- band med godkännandet fastställs också vilka förpackningsstorlekar som får användas. har meddelat särskilda föreskrif- ter och allmänna råd om läkemedelsförpackningar och märkning av läkemedel (LVFS 1994:11; omtryckt 1995:11). Författningen bygger på gemenskapsrättslig reglering (bl.a. rådets direktiv /27/EEG). Förpack- ningsstorlek skall enligt regelverket anpassas efter läkemedlens tera- peutiska användning och hållbarhet. 5.2Lagen (1996:1150) om högkostnadsskydd vid köp av läkemedel m.m. Det nuvarande statliga förmånssystemet för läkemedel trädde i kraft . I förarbetena till förmånssystemet (prop. 1996/97:27 s. 40) angavs att utgångspunkterna var att det skulle uppfattas som rätt- färdigt av flertalet och ge ett gott skydd till människor med stora behov av läkemedel och annan sjukvård. Det angavs vidare bl.a. att förmånen måste konstrueras på ett sådant sätt att subventionen blir mer träffsäker mot höga kostnader generellt sett, i stället för att subventionera alla Den nuvarande läkemedelsförmånen 97 läkemedelsköp över en viss summa. Systemet skulle utformas så att de samlade resurserna för hälso- och sjukvården används så effektivt som möjligt i ett längre perspektiv. Det anfördes att den snabba kost- nadsutvecklingen måste bromsas såväl kortsiktigt som i ett längre perspektiv. De grundläggande bestämmelserna kring den nuvarande läkeme- delsförmånen finns i lagen (1996:1150) om högkostnadsskydd vid köp av läkemedel m.m. Bestämmelserna i lagen kompletteras av vissa bestämmelser i förordningen (1996:1294) om högkostnadsskydd vid köp av läkemedel m.m. Vissa ändringar i lagen om högkostnadsskydd vid köp av läkemedel m.m. trädde i kraft genom SFS 1999:263 och SFS 1999:287. Bl.a. justerades därvid beloppsgränserna i den s.k. högkostnadstrappan. Förarbetena till denna lagändring finns i prop. 1998/99:106. Förordningen om högkostnadsskydd vid köp av läkemedel m.m. har senast ändrats genom SFS 1999:173. Det bör understrykas att läkemedel som används inom den lands- tingsbedrivna slutna vården helt betalas av sjukvårdshuvudmännen. Med sluten vård avses enligt hälso- och sjukvårdslagen (1982:763) så- dan vård som kräver intagning på sjukhus. Därutöver bedrivs dagvård på sjukhus som formellt ingår i den öppna vården. Gränsdragningen mellan öppen och sluten vård har betydelse för ansvaret för läkeme- delskostnaderna. Även läkemedel som behövs från smittskyddssyn- punkt vid behandling av en samhällsfarlig sjukdom är enligt smitt- skyddslagen (1988:1472) helt gratis för patienten. Samtliga receptbelagda läkemedel ingår i läkemedelsförmånen om läkemedlen förskrivs i något sådant syfte som anges i 1 § i lagen och om det marknadsförande bolaget har fått ett pris fastställt av Riksför- säkringsverket. I förordningen om högkostnadsskydd vid köp av läke- medel m.m. undantas vissa receptbelagda läkemedel från högkostnads- skyddet. Enligt vad som närmare anges i förordningen kan även recept- fria läkemedel ingå i läkemedelsförmånen. Enligt 6 § i lagen har den som är rätt till prisnedsättning av livsmedel enligt vad som närmare anges i denna paragraf. I 7 § i lagen föreskrivs vidare att vissa förbrukningsartiklar skall tillhandahållas kostnadsfritt. Lagen om högkostnadsskydd vid köp av läkemedel m.m. innehåller även vissa bestämmelser om vilka personer som har rätt till förmåner enligt lagen (8 §). I princip gäller lagen i fråga om personer som är bo- satta i , har anställning här i landet eller är medborgare i ett an- nat EU/EES-land. Även vissa andra utländska medborgare som vistas här i landet kan vara berättigade till förmånerna om det följer av över- enskommelse som har ingått med ett annat land (11 §). Högkostnadsskyddets närmare utformning med den s.k. högkost- nadstrappan och högkostnadstaket framgår av 4 § i lagen. 98 Den nuvarande läkemedelsförmånen rande förmånssystemet trädde i kraft begränsades patientens samlade läkemedelsutgifter till . Beloppsgränserna för högkostnadsskyddet har sedermera höjts med verkan fr.o.m. . Högkostnadsskyddet begrän- sar enligt gällande beloppsgränser patientens samlade läkemedelsutgif- ter till . Höjningen motive- rades med att samhällets kostnader för läkemedel fortsatt att öka i en takt som inte var acceptabel som den andel som patienterna betalar sjunkit påtagligt under den nivå som förutsattes när läkeme- delsreformen genomfördes. Regeringen gjorde mot denna bakgrund bedömningen att läkemedelsreformen inte fått avsedd effekt. Detta kunde leda till att läkemedelskostnaderna tränger undan annan hälso- och sjukvård om inte förändringar genomfördes i systemet (prop. 1998/99:106 s. 9). Högkostnadsskyddet bygger på att den enskilde patienten får sin to- tala läkemedelskostnad stegvis reducerad enligt en trappstegsmodell beroende på hur stor kostnaden är. Detta innebär enligt nuvarande beloppsgränser att den sammanlagda läke- medelskostnaden reduceras endast om den överstiger . Om så är fallet utgör kostnadsreduceringen av den del som över- stiger men inte , av den del som överstiger men inte , av den del som överstiger men inte samt hela den sam- manlagda kostnaden till den del den överstiger . Om kun- den begär det skall enligt 16 § i förordningen utfärda frikort när gränsen för total kostnadsreducering har uppnåtts. > 4 3 0 0 3 3 0 1 - 4 3 0 0 1 7 0 1 - 3 3 0 0 9 0 1 - 1 7 0 0 Den nuvarande läkemedelsförmånen 99 Läkemedel som inte ingår i förmånen samt läkemedel med merkostnad inom referensprissystemet kan göra att läkemedelsutgifterna överstiger . I lagen uppställs vissa tvingande förutsättningar för att ett visst för- skrivet läkemedel skall ingå i högkostnadsskyddet. Dessa förutsätt- ningar – vilka samtliga måste vara uppfyllda – är fyra till antalet och återfinns i lagens första paragraf. För det första skall det i princip röra sig om ett receptbelagt läke- medel. Vissa undantag från denna huvudregel förekommer dock. Dessa framgår i huvudsak av förordningen (1996:1294) om högkostnadsskydd vid köp av läkemedel m.m. I 2 § i förordningen undantas således vissa receptbelagda läkemedel från läkemedelsförmånen. I 3 § i förordningen finns bestämmelser om att vissa receptfria läkemedel får omfattas av högkostnadsskyddet. För det andra skall läkemedlet ha förskrivits av vissa behöriga yrkesgrupper inom hälso- och sjukvården. För det tredje skall läkemedlet ha förskrivits för människor i syfte att påvisa, lindra eller bota sjukdom eller symtom på sjukdom eller förskrivits i likartat syfte. För det fjärde skall i princip ett försäljningspris ha fastställts för läkemedlet. Även från denna huvudregel kan förekomma vissa undan- tag som framgår av 4 § i nämnda förordning, t.ex. läkemedel som för- skrivs på licens. kan besluta om undantag för så- dana läkemedel men har inte utnyttjat denna möjlighet. Även licens- preparaten har fastställda priser om än på individuell basis. 6Tillämpningsproblem kring den nuvarande läkemedelsförmånen I utredningens direktiv framhålls att den nuvarande läkemedelsförmå- nens konstruktion har kritiserats för att vara svår att förstå för den en- skilde patienten och för att lagen om högkostnadsskydd vid köp av läkemedel m.m. är svår att tillämpa. Utredningen skall därför kartlägga tillämpningen av lagen och särskilt redogöra för svårigheter i tillämp- ningen. Utredningen är fri att föreslå ändringar i det nuvarande syste- met med en trappstegsmodell eller att föreslå ett helt nytt system. Sys- temet skall vara begripligt och lätt att förstå för den enskilde som det skall vara lätt att administrera. Ett läkemedel ingår i förmånen endast om det har förskrivits i syfte att påvisa, lindra eller bota sjukdom eller symtom på sjukdom eller i likartat syfte. Läkemedel som förskrivs i syfte att förebygga sjukdom omfattas inte av högkostnadsskyddet. Definitionen av sjukdomsbegrep- pet i lagen om högkostnadsskydd skiljer sig alltså på denna punkt från motsvarande definition av sjukdomsbegreppet i 1 § läkemedelslagen (1992:859). Utredningen skall enligt direktiven analysera om det är möjligt att ändra definitionen i lagens första paragraf utifrån principen om att läkemedelsförmånen är avsedd för patienter som har det största behovet och att förmånen i första hand skall ersätta läkemedel som för- skrivs i syfte att bota eller lindra sjukdom. Utredningen skall fokusera på att det är läkemedlet vid behandling av sjukdom som skall subven- tioneras och inte läkemedlet i sig. Det ger därför utrymme för att läke- medlet kan förskrivas med eller utan subvention. Utredningen har för att belysa tillämpningssvårigheter med det nu- varande förmånssystemet låtit utföra ett antal enkät- och intervjuunder- sökningar bland allmänheten och inom vissa yrkesgrupper verksamma inom hälso- och sjukvården, bl.a. läkare och apotekspersonal. Resulta- ten av dessa undersökningar redovisas i detta avsnitt. Vidare har Insti- tutet för hälso- och sjukvårdsekonomi (IHE) genomfört en enkät- undersökning bland allmänhet, läkare och apotekspersonal som redo- visas i bilaga 3. 102 Tillämpningsproblem kring den nuvarande läkemedelsförmånen 6.2Tillämpningsproblem i gällande lagstiftning I gällande lagstiftning om läkemedelsförmånen kan identifieras ett an- tal tillämpningssvårigheter av större eller mindre betydelse som här skall redogöras för. En av de mer framträdande av de olika tillämpningssvårigheter som utredningen kunnat identifiera är det tredje rekvisitet i lagens första paragraf att förskrivningen skall ha skett på grund av sjukdom. Utred- ningen ägnar därför särskild uppmärksamhet åt detta rekvisit. Om sjuk- domsbegreppet sägs i lagens förarbeten (Prop. 1996/97:27 s. 108) en- dast att det skall tolkas extensivt och att det därför med ett undantag fått samma utformning som i läkemedelslagen (1992:859). Undantaget i förhållande till läkemedelslagens definition gäller läkemedel som för- skrivs för att förebygga sjukdom, t.ex. vacciner. Läkemedel som för- skrivs i profylaktiskt (förebyggande) syfte ingår följaktligen aldrig i högkostnadsskyddet. Lagstiftaren hänvisar uttryckligen till förarbetena till läkemedelslagen i fråga om den närmare innebörden av sjukdoms- begreppet. I dessa förarbeten (prop. 1991/92:107) finns också utta- landen som är av stor betydelse i detta sammanhang. Där sägs således (s. 70) att ledning vid tolkningen av begreppen sjukdom och symtom på sjukdom får sökas särskilt i de medicinska vetenskaperna. I förarbetena till läkemedelslagen uttalas vidare att en vara som säljs som läkemedel och därför framstår som avsedd att förebygga, påvisa, lindra eller bota sjukdom etc. i allmänhet förlorar sin karaktär av läkemedel, om den senare säljs för något annat ändamål. Något exempel på ett sådant fall lämnas dock inte. Förarbetena till läkemedelslagen kommenterar också begreppet i likartat syfte. Uttryck- et innebär att varor som används i samband med behandling av sjuk- dom, skada eller kroppsfel eller vid förlossning betraktas som läke- medel i lagstiftningens mening. Här avses enligt förarbetena först och främst smärtstillande medel och bedövningsmedel men även t.ex. medel för behandling av blödningar i samband med operativa ingrepp (s. 71). Begreppet skall följaktligen ges en snäv tolkning. Det bör avslutningsvis nämnas att det i betänkandet Reform på recept (SOU 1995:122) inte har lämnats några ytterligare riktlinjer av HSU 2000 vad gäller innebörden och tillämpningen av sjukdoms- begreppet i den där föreslagna lagen om högkostnadsskydd vid köp av läkemedel m.m. Utredningen vill framhålla att den närmare gränsdragningen mellan begreppen sjukdom respektive ohälsa samt psykologiska och sociala problem är oklar och att det finns en icke obetydlig gråzon mellan be- SOU 2000:86 Tillämpningsproblem kring den nuvarande läkemedelsförmånen 103 Frågan är emellertid av central betydelse för frågeställningen om ett förskrivet läkemedel skall ingå i förmånen eller ej. Uttalandet i lagförarbetena att vägledning får sökas särskilt i de medicinska veten- skaperna är i och för sig naturligt men föga klargörande. Socialstyrel- sen har gett ut en skrift benämnd Klassifikation av sjuk- domar och hälsoproblem. Denna är en svensk version av Världshälso- organisationens (WHO) skrift tion of Diseases and Related Health Problems, 10th Revision (ICD-10). Denna ger dock ingen tillfredsställande vägledning när det gäller att definiera begreppet sjukdom. En sådan definition skulle nämligen be- höva täcka alla tänkbara sjukliga tillstånd och hälsoproblem inom ett hanterbart och därför rimligt antal olika kategorier (och om förskrivningen av s.k. livsstilsläke- medel, s. 19). Uppställandet av en helt uttömmande klassifikation i det- ta sammanhang torde medföra betydande svårigheter. Utredningen åter- kommer ytterligare till sjukdomsbegreppet i avsnitt 8. En annan framträdande problemställning som kunnat identifieras rör gränsdragningen mellan förskrivningar i förebyggande syfte och för- skrivningar på grund av sjukdom, något som innefattar åtskilliga svå- righeter i den praktiska tillämpningen. I förarbetena till lagstiftningen (prop. 1996/97:27 s. 108) nämns vacciner som enda exempel på före- byggande förskrivning. I den praktiska tillämpningen torde förskriv- ningar av förebyggande karaktär i icke ringa omfattning ha kommit att ingå i förmånen. I avsnitt 6.3 redovisas resultatet av en läkarenkät som utredningen låtit genomföra bland ett statistiskt urval av distriktsläkare. I ett antal enkätsvar från dessa distriktsläkare framhålls ett antal prak- tiska exempel på gränsdragningsproblem i detta sammanhang. Det framhålls av ett flertal distriktsläkare att läkemedel som används i före- byggande syfte för att behandla olika riskfaktorer ofta förskrivs inom förmånen.