prop · GE0352 · 1990-12-31 00:00:00 — Regeringens proposition 1990/91:52 omanvändning av genteknik på människa, m.m. Regeringen föreläggerriksdagen vad som har tagits upp i bifogade utdrag ur regeringsprotokollet den25 för de åtgärder och de ändamål som framgår av föredragandenshemställan. På regeringens vägnar OddEngström Ipropositionen behandlas, med utgångspunkt i vissa grundläggande etiska bedömningar,frågor som gäller genteknikens användning på människa samt forskning och försökpå befruktade ägg från människa. Ett antal etiska normer som förordats avgen-etikkommittén diskuteras. Normerna avser bl.a. sådan genetisk diagnostikdär genteknik används, tillåtligheten av genterapi, hantering av genetiskinformation samt forskning och försök på befruktade ägg från människa. Förslagom lagstiftning i vissa frågor läggs fram. Det gäller dels användning avgenteknik i samband med allmänna hälsoundersökningar, dels åtgärder vidforskning m.m. på befruktade ägg från människa. Enligtlagförslaget om användning av genteknik vid allmänna hälsoundersökningar fårsådan undersökning av arvsmassan som utnyttjar analys av genernas DNA ellerRNA inte ske vid allmänna hälsoundersökningar utan tillstånd frånsocialstyrelsen. Vid tillståndsprövningen skall bl.a. beaktas om undersökningenhar en klar, medicinskt motiverad målsättning och om den insamlade genetiskainformationen åtnjuter ett effektivt skydd. Deltagares samtycke skall inhämtas. Enhgtlagförslaget om åtgärder med befruktade ägg från människa förbjuds sådanaförsök vid forskning eller behandling som sker senare än räknat fråndagen för befruktningen. Försök skall överhuvudtaget inte få syfta till attutveckla metoder för att åstadkomma genetiska effekter som kan gå i arv. Ettägg som varit föremål för försök skall efter den nämnda tidpunkten förstöras.Vidare föreskrivs i lagförslaget att ett befruktat ägg inte får förvaras ifryst tillstånd längre än . Om ett befruktat ägg har varit föremål förförsök får det inte föras in i en kvinnas kropp. Straffskall kunna följa för den som uppsåtligen bryter mot föreskrifterna i detsistnämnda lagförslaget. I första hand skall emellertid vid överträdelse åtgärder vidtas enligtreglerna om tillsyn över hälso- och sjukvårdspersona- Prop. 1990/91:52 len. Dennya lagstiftningen föreslås träda i kraft . Lag omanvändning av viss genteknik vid allmänna 1 §För att undersöka människors arvsmassa med utnyttjande av analys av genernas deoxyribonukleinsyra(DNA) eller ribonukleinsyra (RNA) fordras särskilt tillstånd, om undersökningenutgör eller ingår som ett led i en allmän hälsoundersökning. 2 §Ett tillstånd som avses i 1 § får lämnas endast om undersökningen är inriktadpå att söka kunskap om sjukdomsförhållanden som är av allvarlig art ellerannars av särskild betydelse för hälso- och sjukvården. Vidprövning av tillståndsfrågan skall särskilt beaktas om de som skall leda ochutföra undersökningen har den kompetens som behövs för ändamålet och omintegritetsskyddet för uppgifter om undersökningsdeltagarnas genetiskaförhållanden kan antas bli tillfredsställande. 3 §Ett tillstånd enligt 1 § får förenas med de villkor som behövs för att be gränsa undersökningsverksamheten eller kontrollera denna. Etttillstånd får återkallas om villkor för tillståndet åsidosätts eller om det annarsfinns särskilda skäl. Tillståndet får återkallas tills vidare i avvaktan på attfrågan avgörs slutligt. 4§Frågor om tillstånd enligt denna lag prövas av . 5 §En undersökning enligt 1 § får inte omfatta annan än den som lämnat skriftligtsamtycke. 6§ beslut enligt dennalag får överklagas hos kammarrätten. Denna lag träder i kraft . En genetisk undersökning enligt 1 § som har inletts föreikraftträdandet får fortsätta till utgången av utan tillståndenligt denna lag. Har tillstånd sökts får undersökningen fortsätta även efternämnda tidpunkt i avvaktan på att frågan om tillstånd avgörs slutligt. 2 Förslagtill Prop. Lag om åtgärder i forsknings- eller behandlingssyfte med befruktadeägg från människa 1 § Åtgärder enligt denna lag med befruktade ägg från människaförutsätter samtycke av kvinnan och, om det kan inhämtas, även av mannen. 2 § Försök på befruktade ägg får göras längst till och med fjortondedagen efter befruktningen. Försök får inte ha till syfte att utveckla metoderför att åstadkomma genetiska effekter som kan gå i arv. Ettbefruktat ägg som har varit föremål för försök skall efter utgången av den tidsom nämns i första stycket utan dröjsmål förstöras. 3 §Ett befruktat ägg får förvaras i fryst tillstånd högst eller den som enligt 5 § bestämt. Dentid då ägget har varit fryst räknas inte in i den tid under vilken försök fårske enligt 2 §. 4 § Om ett befruktat ägg har varit föremål för försök, får ägget inteföras in i en kvinnas kropp. Detsamma gäller om ägget före befruktningen ellerde spermier som använts vid befruktningen har varit föremål för försök. 5 § Om det finns synnerliga skäl får för särskilda fallmedge att tiden enligt 3 § för förvaring i fryst tillstånd förlängs. Lämnasmedgivande, skall styrelsen bestämma den ytterligare tid under vilken förvaringfår ske. Ettmedgivande får förenas med villkor. Det får återkallas om villkoren åsidosättseller om det annars finns skäl till återkallelse. 6 §Den som uppsåtligen bryter mot 2,3 eller 4 § döms till böter eller fängelse i högst . Är en överträdelse av 3 § ringa, skall inte dömas till ansvar. Allmäntåtal för brott mot denna lag får väckas endast efter medgivande avsocialstyrelsen. 7 §Socialstyrelsens beslut enligt 5 § får överklagas hos kammarrätten. Dennalag träder i kraft . 3 Förslagtiil Prop. Lag om ändring i lagen (1980:11) om tillsyn över hälso-och sjukvårdspersonalen m.fl Härigenomföreskrivs att 13 § lagen (1980:11) om tillsyn över hälso- och sjukvårdspersonalenm.fl. skall ha följande lydelse. 13§' Har åtgärder vidtagits för att åtala den som tillhör hälso- och sjukvårdspersonalen,får disciplinärt förfarande enligt denna lag ej inledas eller fortsättas ifråga om den förseelse som avses med åtgärden. Underrättelse enligt 29 § fårdock ske. Anmälan till åtal skall ske, om Anmälan till åtal skall ske, om den mot vilken disciplinpåföljd ifrå- den mot vilken disciplinpåföljd ifrå gasätts är skäligen misstänkt för att i gasätts är skäligen misstänkt för att i yrkesutövningen ha begått brott, för yrkesutövningen ha begått brott, för vilket fängelse är föreskrivet. vilket fängelse är föreskrivet. skilda regler gäller för åtal för brott enligt 6 § lagen (1991:000) omåtgärder i forsknings- eller behandlingssyfte med befruktade ägg från människa. Anmälantill åtal skall göras av om annat inte följer av 38 § tredjestycket. Dennalag träder i kraft . 'Senastelydelse 1985:563. Utdragur protokoll vid regeringssammanträde , ordförande, och statsråden , S. ,, , , R. , , , , G.Andersson, Lönnqvist, , , , , , ,, , Proposition om användning av genteknik på människa, m.m. Medstöd av regeringens bemyndigande tillkallade dåvarandechefen för en kommitté för att utreda etiska, humanitäraoch sociala frågor kring den s.k. hybrid-DNA-tekniken och överväga behovet aven etisk och social lagstiftning på området. Kommittén antog namnetgen-etikkommittén. Kommittén överlämnade betänkandet (SOU1984:88) Genetisk integritet (ledamöter vid betänkandets avlämnande: lagmannenBertil , ordförande, riksdagsledamoten , kanslichefenGöte , riksdagsledamoten , professorn samtriksdagsledamöterna ). Betänkandet har remissbehandlats.Statens medicinsk-etiska råd har redovisat sina synpunkter påbetänkandet. har tillsocialdepartementet lämnat en sammanställning rörande den utveckling inomgentekniken som skett sedan gen-etikkommittén överlämnade sitt betänkande.Statens medicinsk-etiska råd har beretts tillfälle att yttra sig översammanställningen men förklarat sig inte ha något ytterligare att anföra ifrågan. Till protokollet i detta ärende bör fogas dels gen-etikkommitténssammanfattning av betänkandet som bilaga 1, dels det lagförslag som läggs frami betänkandet som bilaga 2, dels en förteckning över remissinstanserna och eninom gjord sammanställning över remissyttrandena som bilaga3, dels de synpunkter som statens medicinsk-etiska råd haft på betänkandet sombilaga 4, dels medicinska forskningsrådets sammanställning rörandeutvecklingen inom gentekniken efter det att betänkandet SOU 1984:88färdigställts som bilaga 5. Tyngdpunkteni gen-etikkommitténs arbete skulle enligt direktiven för kommittén ligga på de etiskafrågeställningar som uppkommer till följd av sådan användning av hybrid-DNA-tekniksom innebär direkt ingrepp i den mänskliga organismen. Kommittén har i enlighethärmed hållit frågor om arbetsmiljö- och andra miljörisker utanför sinutredning. emellertidi olika avseenden försökt ge utredningen stor bredd och har - Prop. 1990/91:52 dockutan att lägga fram konkreta förslag - berört etiska frågor i anslutning till hybrid-DNA-teknikenstillämpning på djur, växter och mikroorganismer. Vidare har kommittén berört t.ex.frågor om genteknikens möjligheter för utveckling av biologiska stridsmedel ochom patent på biologiska uppfinningar. Jagtar i det följande upp de frågor om genteknik som berörs av förslag frånkommittén. Det innebär en begränsning till frågor om genteknikens användningpå människa. Jag vill också här nämna att frågan om fosterdiagnostik harbehandlats av utredningen om det ofödda barnet (1981:04) som hösten 1989avlämnat betänkandet (SOU 1989:51) "Den gravida kvinnan och fostret - tvåindivider; Om fosterdiagnostik, Om sena aborter". Betänkandet har varitföremål för remissbehandling och frågan bereds isocialdepartementet. Användning av genteknik vid sådan diagnostik behandlasdärför inte närmare här. 1propositionen 1987/88:160 om befruktning utanför kroppen anmälde föredragandedepartementschefen sin avsikt att återkomma till frågan om forskning påbefruktade ägg i samband med sina ställningstaganden till genetikkommitténsbetänkande. 1 sitt av godkända betänkande (1987/88:SoU26) medanledning av propositionen förutsatte socialutskottet att regeringen isammanhanget också skulle överväga behovet av föreskrifter för bl. a.hanteringen av befruktade ägg. Jag tar i det följande även upp den frågan. Regeringenbeslöt att inhämta lagrådets yttrande över de lagförslag somupprättats inom i anslutning till behandlingen av defrågor som jag redovisat. De remitterade lagförslagen bör fogas tillprotokollet i detta ärende som bilaga 6. Lagrådethar i det väsentliga godtagit förslagen. Lagrådets yttrande bör fogas tillprotokollet som bilaga 7. Till de synpunkter lagrådet fört fram i fråga omutformningen av lagförslagen återkommer jag i specialmotiveringen. Här kanförutskickas att jag ansluter mig till de av lagrådet föreslagna ändringarna ide remitterade förslagen. Därutöver har gjorts vissa redaktionella jämkningari förhållande till lagrådsremissens förslag. Jagtar nu upp ärendet för att skall föreläggas förslag och ta del avmina bedömningar i vissa angelägna frågor om genteknikens användning påmänniskor och om åtgärder med befruktade ägg från människa m.m. 2 Allmän motivering Prop. Allalevande organismer är uppbyggda av celler. Vissa organismer, t.ex. bakterier,består av en enda cell medan människan liksom alla andra högre organismerbestår av ett stort antal celler. Cellerna hos sådana högre organismer innehålleren kärna i vilken arvsanlagen (arvsmassan eller generna) finns inneslutna.Beskrivningen, eller ritningen, över en viss organism finns lagrad i generna.Generna, som består av DNA (deoxyribonukleinsyra), ingår i de större enhetersom kallas kromosomer. Generna är de informationsbärande enheterna i kromosomerna. Genteknikengör det möjligt att påvisa sådana förändringar i våra gener som orsakargenetisk sjukdom. Med genteknik är det också möjligt att föra över gener frånen organism till en annan. Detta kan ske mellan växter och djur av samma slag,men också mellan artskilda organismer. Det kan utnyttjas i en rad olikasammanhang, bl.a. för grundforskning och i praktisk till-lämpning. Genteknikär inte något entydigt begrepp. Eftersom hybrid-DNA-tekniken är en viktig delav gentekniken har termen hybrid-DNA-teknik - något oegentligt - ofta kommitatt användas som en synonym till genteknik över huvud. I det följande användstermen genteknik såsom omfattande alla tekniker som syftar till att analyseraeller påverka arvsmassan hos levande materia. Hybrid-DNA-teknikenkan förenklat sägas bestå av följande moment. DNA isoleras från engivarorganism eller framställs på konstgjord väg. DNA-segmentet sammanfogas iprovrör med ett plasmid- eller virus-DNA (bäraren). Den sammanfogade produktenär en hybrid-DNA-molekyl. Sådana molekyler förs in i den cell som valts som mottagarcell(värd). När mot-tagarcellen delar sig förökas även tillfört hybrid-DNA isamband med celldelningen. En grupp identiska celler som uppkommer genomdelning av en och samma ursprungscell kallas en klon. Vissa virus innehållerRNA (ribonukleinsyra) i stället för DNA. RNA skiljer sig från DNA i vissadetaljer i den kemiska uppbyggnaden. Undervissa gynnsamma förutsättningar kan man få den främmande genen i hybrid-DNA-molekylenatt fungera i t.ex. en bakteriecell så att bakterien kan producera den produktsom den "transplanterade" genen har information för att tillverka,dvs. bakterien kan arbeta som en fabrik för proteinframställning. Enbakteriecell kan sålunda efter "transplantation" av lämpligtgenetiskt material fås att tillverka t.ex. mänskligt insulin. Medgenteknik kan man alltså i stor skala framställa sådana ämnen som finnsnaturligt i kroppen och som det tidigare varit svårt eller omöjligt att framställa.På så vis är det möjligt att producera ett brett spektrum av biotekniskaprodukter. Det kan vara mediciner eller ämnen med vars hjälp man kanidentifiera sjukdomar hos människor, djur eller växter. Inomen snar framtid förväntas tekniken kunna ge förbättrade möjligheter attdiagnostisera genetiska sjukdomar och att i detalj studera individens Prop.1990/91:52 arvsmassa. Genterapi, dvs. ingrepp i syfte att bota eller förebyggaen genetisk sjukdom genom att ersätta eller reparera en skadad gen hos enmänniska, förekommer såvitt känt inte någonstans i världen ävenom intensiv forskning pågår och enstaka kliniska försök har genomförts. Manskiljer på två former av genterapi, en som har effekter som går i arv hosindividen och en som påverkar en enskild individ men inte får effekter på individensavkomma. Den sistnämnda formen förväntas bli en realitet inom en inte alltförlång tid. Gen-etikkommitténhar haft i uppgift att utreda etiska, humanitära och sociala frågor kring hybrid-DNA-teknikensamt att överväga behovet av lagstiftning i syfte att sätta gränser för hurlångt försök med att på konstlad väg förändra arvsanlag hos levande organismerskall kunna tillåtas. Huvuddelen av kommitténs betänkande behandlargenteknikens tillämpningar på människa och de etiska konsekvenserna av sådanatillämpningar. Vid den etiska bedömningen skiljer kommittén på genteknikensanvändning vid forskning och försök på människa och genteknikens användning ipraktiskt bruk. Till forskning och försök på människa räknar kommittén olikaformer av genterapi och även forskning på befruktade ägg, dvs. zygoter och blastem(utvecklingsstadier före embryo) även om andra tekniker än genteknik också användsvid sistnämnda forskning. Till användningen i praktiskt bruk räknas metoder förframställning av läkemedel m.m. och för rutinmässig användning i sjukvården,bl. a. diagnostik av ärftliga sjukdomar som görs med hjälp av genteknik.Gen-etikkommitténs etiska bedömningar mynnar ut i förslag om ett tiotal etiskanormer som skall gälla för bl. a. genetisk diagnostik, genterapi och forskningoch försök på befruktade ägg. Närhybrid-DNA-tekniken först blev tillgänglig i början varnadeforskarna själva för att kunskapen var otillräcklig om vilka konsekvenservissa typer av försök kunde få. Man befarade att själva tekniken skulle kunnaleda till att mikroorganismer skapades som kunde skada människor, djur ochnatur. Dessa farhågor ledde till att författningsregler med tillståndskravinfördes i arbetsmiljö- och miljöskyddslagstiftningen för att möjliggöraförhandsprövning av teknikens användning. inrättades hybrid-DNA-delegationenmed uppgift att bl.a. informera allmänheten om utvecklingen inom hybrid-DNA-området,att ge råd i skydds- och säkerhetsfrågor samt att anmäla till regeringen omnågon typ av användning kunde ifrågasättas från etiska eller humanitärasynpunkter. Kravet på tillstånd enligt arbetsmiljölagen (1977:1100) för vissanvändning av hybrid-DNA-teknik avskaffades emellertid medmotivet att själva tekniken inte innebar några särskilda risker och att någraolyckor vid tillämpningen av tekniken inte förekommit. Bestämmelserna omtillståndskrav och förhandsprövning vad gäller den yttre miljön har ocksåupphävts. har 100000-tals hybrid-DNA-experimentgenomförts och dessa visar att de farhågor som tillskrevs själva tekniken saknade grund. Forskarna anser nu att gentekniken som sådan inte medför några risker utan kan ses som en teknik bland många andra inom biomedicinen. Det är i stället de etiska och sociala konsekvenserna av hur tekniken tillämpas som måste be dömas. I den sammanställning som medicinska forskningsrådet ioktober 1988 Prop. 1990/91:52 överlämnade till konstaterasatt den beskrivning av gentekniken och dess tillämpningar som gjordes igen-etikkommitténs betänkande är korrekt. som gåttsedan betänkandet skrevs har de genteknologiska metoderna blivit rutin ochkommit till användning inom ett stort antal forskningsområden inom den biomedicinskagrundforskningen och även fått tillämpningar inom hälso- och sjukvården. En metod som kommer att få stor betydelse när det gällerpraktiskt utnyttjande av gentekniken har tillkommit , den s.k. PCR-tekniken(Polymerase ). Metoden gör det möjligt att använda DNA från enenda cell som utgångsmaterial vid diagnostiska DNA-analyser. Jämfört medhittillsvarande metoder ger PCR-tekniken också snabba resultat. De praktiskakonsekvenserna blir många. En sådan är att ärftliga sjukdomar kommer att kunnaspåras och diagnostiseras snabbt, t.ex. genom undersökning av celler frånenbart en munsköljning. Gentekniken har spelat och kommer med största sannolikhetatt spela sin främsta roll inom biologisk och biomedicinsk grundforskning. Stora framsteg har nåtts inom genteknikens område när detgäller kunskap om innehållet i och uppbyggnaden av den mänskliga arvsmassan.Olika gener kan massframställas genom hybrid-DNA-teknik och deras struktur kandärefter fastställas. Genernas funktion kan sedan undersökas genom att exaktaeller defekta kopior av genen förs in i celler eller i hela djur (s.k. transgenadjur). har också metoder utvecklats för att framkalla genetiskaskador i förutbestämda gener hos djur. Detta gör det möjligt att hos djurframkalla sådana genetiska sjukdomar som kan drabba människan. Mekanismerna förde olika genetiska sjukdomarna kan på så sätt studeras. I förlängningen kan detkomma att leda till metoder för behandling och bot av vissa ärftliga sjukdomar. En kartläggning av hela den mänskliga arvsmassan harpåbörjats inom ett stort internationellt projekt kallat ().Själva kartläggningen av arvsmassan ger dock egentligen enbart ett underlag -ett uppslagsverk. Därefter återstår att läsa och förstå texten, dvs. att gåigenom alla relevanta gener och ta reda på deras funktioner. Vidare måste manfastställa vilka gener som har samband med sjukdomar, vilka specifika genskadorsom innebär risk osv. Det är sådan kunskap som skapar förutsättningar för enpraktisk tillämpning. Detta arbete är minst lika omfattande som självakartläggningen. Allteftersom olika gener identifieras kommer vi att fåökad kunskap om sådana sjukdomar som är förorsakade av ärftliga faktorer. Vikommer troligen också att få kunskap om sjukdomar som förorsakas av bådeärftliga faktorer och miljöfaktorer, t.ex. hjärt-kärlsjukdomar, diabetes och reumatolo-giskasjukdomar. I förlängningen kommer man att kunna förutsäga vilka individer somkommer att insjukna i vissa genetiska sjukdomar eller löpa risk att bli sjuka.Man kan kanske också "finna ritningen" till sådana sjukdomar ochspecialtill verka läkemedel till lindring och bot. Framställningav läkemedel m.m. Prop. Hybrid-DNA-teknikenöppnar helt nya vägar för framställning av vacciner och andra läkemedel samtdiagnostiska hjälpmedel. Förnärvarande finns ett halvt dussin genteknik-baserade läkemedel på världsmarknaden.I är tre substanser godkända i form av läkemedel, nämligen interferon,insulin och tillväxthormon. Man kan dock räkna med att en stor mängd läkemedel,som är baserade på kroppsegna substanser, kommer attintroduceras. Detknyts stora förhoppningar till de möjligheter gentekniken erbjuder. Fleragenetiska sjukdomar yttrar sig t.ex. i brist på något specifikt enzym. Medgenteknikens hjälp skulle enzymet kunna framställas för behandling av sjukdomeni fråga. Under1990-talet kommer det med all sannolikhet att finnas ett stort antal testertillgängliga som gör det möjligt att påvisa närvaro av olika smittämnen hospersoner som misstänks vara smittade. Genom sin enkelhet och snabbhet kommerde DNA-baserade testerna säkerligen att få betydande användning som kliniskarutintester. Vaccinerframställda med genteknik förväntas bli billigare och framför allt ge mindreallvarliga biverkningar än sådana vacciner som framställs med hjälp av helaeller delar av avdödade bakterier, virus eller parasiter. Ett antal nyavacciner som kan få betydelse för såväl i-länder som är underutveckling och kommer att finnas tillgängliga under . Vaccinmot hepatit B-virus har redan framställts och finns på den svenska marknadenoch utvecklingen av ett vaccin mot malaria har nått långt. Genteknikensanvändning utanför människokroppen, t.ex. vid framställning av vacciner ochandra läkemedel, inrymmer egentligen få etiska problem, om säkerhetskraven fördem som arbetar i laboratorier och på fabriker och för den yttre miljön äruppfyllda. Gentekniken innebär förfinade metoder för framställning av bättreoch effektivare läkemedel m.m. Kommitténhar inte lämnat några förslag när det gäller dessa tillämpningsområden. Redantidigare har man med kromosomanalys och biokemiska rutintester kunnatdiagnostisera flera genetiska sjukdomar. Användning av genteknik vid diagnostikav genetiska sjukdomar ger en förbättrad och säkrare diagnos. Förnärvarande känner man till ca 4000 ärftliga sjukdomar som beror på enförändring i en enda gen (monogen ärftlighet). Med DNA-analys kan manidentifiera arvsanlag för olika sjukdomstillstånd. harforskarna fastställt läget på kromosomerna för ungefär 400 ärftliga sjukdomar.Ett 40-tal av dessa sjukdomar har kartlagts vidare och det finns i nulägetmöjlighet att ställa diagnos på dessa med hjälp av DNA-baserade metoder. Någraexempel på sjukdomar som går att diagnostisera med sådana metoder är HuntingtonsChorea, cystisk fibros, Duchennes muskel-dystrofi och hemofih. Varje enskildsådan sjukdom är sällsynt i så måtto att den endastdrabbar ett fåtal människor. Konsekvenserna för de enskilda pa- Prop.1990/91:52 tienterna och deras anhöriga är emellertid ofta mycket stora. Forskningen om ärftliga sjukdomar befinner sig i ettmycket dynamiskt skede och kan man förvänta sig att dengenetiska defekten bakom ett stort antal av de nu kända ca 4000 monogentärftliga sjukdomarna kan diagnostiseras med hjälp av genteknik. Förbättrademöjligheter att utveckla olika behandlingsmetoder borde därmed kunnaförväntas. Genterapi innebär ett ingrepp i människans arvsmassa isyfte att reparera eller ersätta en skadad gen. Syftet är däremot inte attförbättra de allmänna egenskaperna hos människan, vilket av många forskare avflera skäl anses vara en omöjlighet. Genterapi kan antingen avse kroppsceller(somatiska celler) eller könsceller. Om genterapi görs på kroppsceller dör deförändrade generna med patienten, dvs. effekten går inte i arv. Om man däremotförändrar gener i befruktade äggceller, eller i könsceller som i sin turkommer att ge upphov till spermier eller ägg, kan det få effekter som försvidare till nästa generation.