SOURCE: Ensayo piloto de fase IIa, multicéntrico, en doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado y de 2 grupos, para evaluar el efecto de la sapropterina sobre las capacidades cognitivas en adultos jóvenes con fenilcetonuria
TARGET: Estudio clínico, llevado a cabo en diferentes centros y usando placebo, para evaluar el efecto de un producto medicinal, que contiene sapropterina como sustancia activa, en las habilidades mentales en jóvenes adultos que sufren fenilcetonuria, una enfermedad genética en la que el déficit en una enzima conduce a la acumulación de un producto de deshecho (fenilcetona) que puede detectarse en orina