SOURCE: MPS IIIA es una enfermedad de depósito lisosomal, causada por un defecto genético de la enzima N-sulfoglucosamina sulfohidrolasa
TARGET: La mucopolisacaridosis tipo IIIA es una enfermedad genética en niños, causada por la toxicidad de un acúmulo de sustancias en el organismo que generan un deterioro progresivo