SOURCE: Estudio en fase I/II, sin aleatorización ni enmascaramiento, multicéntrico, para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia del burosumab en niños/as (desde el nacimiento hasta menos de 1 año de edad) con hipofosfatemia ligada al cromosoma X (HLX)
TARGET: Estudio de fase I/II para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la acción de los fármacos en el organismo (modo e índice de eliminación y duración del efecto en el organismo) y la efectividad del burosumab en niños/as con menos de 1 año de edad y raquitismo hereditario