SOURCE: Estudio de fase IV, abierto y de una sola cohorte, de los resultados neurocognitivos (NC) a largo plazo en niños de 4 a 5 años con fenilcetonuria tratados con dihidrocloruro de sapropterina (Kuvan®) durante 7 años
TARGET: Estudio sobre los efectos a largo plazo en las habilidades mentales en niños de 4 a 5 años con una enfermedad causada por el déficit en una enzima (fenilcetonuria) que hayan sido tratados con Kuvan® (un producto medicinal destinado a restaurar ese déficit) durante 7 años