Điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc - Thông tin cần biết
22/10/2022

Điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc tạo máu hoặc tế bào gốc trung mô mở ra nhiều hy vọng cho người bệnh. Hy vọng trong tương lai có thể ứng dụng cả 2 biện pháp điều trị này trong điều trị lupus ban đỏ hệ thống.
 Liệu pháp tế bào đã được thử nghiệm trên bệnh nhân Lupus ban đỏ hệ thống (Systemic Lupus Erythematosus – SLE) trong suốt hai thập kỷ qua, khởi đầu với tế bào gốc tạo máu. Số lượng bệnh nhân được điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc tạo máu ngày càng tăng, hy vọng liệu pháp này trở thành lựa chọn điều trị tiêu chuẩn. Ngoài liệu pháp ghép tế bào gốc tạo máu (Hematopoietic Stem Cell Transplantation – HSCT), liệu pháp sử dụng tế bào gốc trung mô (Mesenchymal Stem Cell Therapy – MSCT) cũng bắt đầu được đăng ký trong khá nhiều thử nghiệm lâm sàng và bước đầu thu được kết quả rất khả quan.
 Mục lụcTế bào gốc là gì? Bệnh lupus ban đỏ là gì?Tế bào gốc là gì?Bệnh lupus ban đỏ là gì?Điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc là gì?Các phương pháp điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốcĐiều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc tạo máuĐiều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc trung môƯu điểm của việc điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốcChữa bệnh lupus ban đỏ bằng tế bào gốc ở đâu?Tế bào gốc là gì? Bệnh lupus ban đỏ là gì?
 Tế bào gốc là gì?
 Tế bào gốc là những tế bào trong cơ thể có khả năng tự đổi mới, tăng sinh và phát triển biệt hóa thành các loại tế bào chuyên biệt để thực hiện các chức năng tương ứng trong một mô cụ thể.
 Một trong những nguồn cung cấp tế bào gốc với nhiều ưu điểm chính là từ máu và mô dây rốn của trẻ sơ sinh khi chào đời. Máu dây rốn sẽ có tế bào gốc tạo máu, còn mô dây rốn sẽ có tế bào gốc trung mô. Các tế bào gốc này có thể được lưu trữ và tăng sinh, phát triển để ứng dụng điều trị bệnh khi cần, bằng cách thay thế cho các tế bào cũ đã bị khiếm khuyết, tổn thương.
 Tế bào gốc có thể được lấy từ máu và dây rốn của trẻ sơ sinh vừa chào đời
 Nếu trẻ được lưu trữ tế bào gốc ngay từ giai đoạn mới sinh thì sau này có thể sử dụng các tế bào gốc này cho điều trị bệnh, nếu chẳng may mắc phải.
 Tại Việt Nam, tế bào gốc tạo máu đã được nghiên cứu và ứng dụng trong việc điều trị các bệnh lý từ những năm 90 của thế kỷ XX. Sử dụng tế bào gốc tạo máu có thể giúp điều trị nhiều bệnh như ung thư bạch cầu cấp tính, đa u tủy xương, thalassemia,…
 Với tế bào gốc trung mô, các nhà khoa học cũng tiến hành nghiên cứu và ứng dụng khả năng biệt hóa thành các tế bào chức năng thay thế các tế bào bị tổn thương và khả năng điều biến miễn dịch của chúng trong điều trị các bệnh lý như thoái hóa khớp, tiểu đường, phổi tắc nghẽn mạn tính, xơ gan,.… Hiện nay đã có nhiều nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc trung mô. Liệu pháp dựa trên tế bào gốc trung mô cho thấy tính an toàn cao, bệnh nhân giảm hoặc cắt được hoàn toàn dùng thuốc ức chế miễn dịch, tỷ lệ sống không bệnh sau 5 năm cao.
 Bệnh lupus ban đỏ là gì?
 Lupus là một bệnh tự miễn mạn tính, có thể gây tổn thương bất kỳ bộ phận nào của cơ thể, biểu hiện bằng tình trạng viêm cấp hoặc viêm mạn tính các mô khác nhau trong cơ thể.
 Các thể bệnh lupus ban đỏ: Bệnh lupus ban đỏ hệ thống (Systemic Lupus Erythematosus-SLE, chiếm đến 70% số bệnh nhân mắc lupus), lupus da, lupus do thuốc và lupus sơ sinh. Ở bệnh nhân SLE, mô liên kết của nhiều cơ quan bị tổn thương do hệ thống miễn dịch của cơ thể bị rối loạn, đặc trưng bởi sự có mặt của các kháng thể tự miễn như kháng nhân (ANA), kháng thể kháng DNA, và nhiều kháng thể tự miễn khác. Rối loạn do kháng thể tự miễn liên quan đến một cơ quan dễ chẩn đoán. Rối loạn do hệ thống kháng thể tự miễn liên quan đến nhiều cơ quan khó phát hiện hơn. Một số người có thể có nhiều hơn một kháng thể tự miễn hoặc nhiều rối loạn tự miễn. Các tế bào miễn dịch sau khi được sản sinh ra sẽ trải qua quá trình dung nạp miễn dịch trung tâm hoặc ngoại vi nhằm phân biệt được cái thuộc về chính nó hay là các yếu tố ngoại lai. Các khiếm khuyết trong quá trình dung nạp trung tâm hoặc ngoại vi có thể gây ra bệnh tự miễn.
 Ngoài ra, khi một thành phần nào đó của cơ thể bị thay đổi do các tác nhân bên ngoài hoặc các thành phần chưa từng được nhận diện bởi hệ miễn dịch cho tới khi có tổn thương, chúng trở thành yếu tố lạ đối với hệ miễn dịch và hệ miễn dịch sinh tự kháng thể chống lại yếu tố đó. Sự rối loạn cân bằng giữa các thành phần tế bào trong hệ miễn dịch cũng là một trong những nguyên nhân gây ra bệnh tự miễn.
 Tổn thương của bệnh SLE rất đa dạng, có thể biểu hiện ở da, niêm mạc, thần kinh-tâm thần, tim mạch, thận, phổi-màng phổi,… với nhiều mức độ khác nhau. Bệnh nhân có thể tử vong do tổn thương thận, phổi, tim không hồi phục.
 Suy thận là biến chứng thường gặp của người bệnh lupus ban đỏ
 Lupus ban đỏ ảnh hưởng đến hơn 5 triệu người trên toàn thế giới. Điều trị Lupus ban đỏ hệ thống (SLE) dựa vào chẩn đoán mức độ bệnh, giai đoạn bệnh để cân nhắc đưa ra phác đồ điều trị hợp lý. Các liệu pháp điều trị SLE hiện nay mặc dù đã cải thiện tình trạng bệnh và kéo dài tuổi thọ đáng kể cho bệnh nhân, song có tình trạng bệnh nhân không đáp ứng thuốc sau một thời gian điều trị và phải chịu các tác dụng phụ, thậm chí là ảnh hưởng rất nghiêm trọng. Hoặc, nhiều trường hợp bệnh nhân không kiểm soát được bệnh hoàn toàn, bệnh tiếp tục tiến triển đến các cơ quan ở giai đoạn cuối, và các thuốc điều trị gây tác dụng phụ, suy nhược, tạo cơ hội cho các bệnh khác. Vì vậy, hướng nghiên cứu tìm kiếm các sản phẩm hoặc các liệu pháp hiệu quả hơn, ít độc hại hơn cho bệnh nhân SLE vẫn luôn là yêu cầu cấp bách đặt ra cho các nhà nghiên cứu và các bác sỹ.
 Việc điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc mở ra hy vọng cho y học trong việc giảm thiểu tối đa các biến chứng nguy hiểm của căn bệnh này, giúp tăng chất lượng cuộc sống cho người bệnh.
 Điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc là gì?
 Liệu pháp ghép tế bào gốc được ứng dụng trong điều trị bệnh tự miễn nói chung và bệnh Lupus ban đỏ nói riêng. Tế bào gốc có thể được lấy từ người bệnh và ghép trở lại cho chính họ. Trường hợp này gọi là ghép tự thân. Trong trường hợp tế bào gốc được lấy từ người hiến phù hợp ghép cho người bệnh, trường hợp này gọi là ghép đồng loài.
 Phương pháp điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc hiện đã được áp dụng thành công tại Mỹ, cho kết quả hơn 50% người bệnh được cải thiện và không cần dùng thêm nhiều liệu pháp điều trị bệnh khác.
 Theo Duane Peters thuộc Hội Lupus Mỹ, việc chữa bệnh lupus ban đỏ bằng tế bào gốc có thể đạt được những hiệu quả nhất định khi 3 tháng sau cấy ghép đã thấy được những kết quả khả quan và 6 tháng sau khi cấy tế bào gốc thì người bệnh có những chuyển biến tích cực.
 Tuy vậy, y học thế giới vẫn cần có thêm các nghiên cứu về ưu – nhược điểm của phương pháp điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc, so sánh hiệu quả của phương pháp này so với các giải pháp khác, tìm ra cách điều trị tốt nhất để hạn chế tối đa các rủi ro có thể xảy ra,…
 Cần nghiên cứu thêm những ưu – nhược điểm của phương pháp điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc
 Các phương pháp điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc
 Để điều trị lupus bằng tế bào gốc, có hai liệu pháp được nghiên cứu và ứng dụng là sử dụng tế bào gốc tạo máu và tế bào gốc trung mô:
 Điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc tạo máu
 Trong hơn 20 năm qua, phương pháp cấy ghép tế bào gốc tạo máu tự thân đã được chứng minh là có thể chữa khỏi một số bệnh nhân mắc bệnh tự miễn (Autoimmune diseases – ADs) nặng kháng trị tất cả các liệu pháp hiện có khác. Do đó, các bệnh tự miễn như lupus, xơ cứng bì trở thành một chỉ định mới nổi cho liệu pháp tế bào.
 Liệu pháp tế bào miễn dịch là liệu pháp được sử dụng sớm nhất trong điều trị SLE. Lý do mà người ta sử dụng liệu pháp này có thể là do bệnh tự miễn bắt nguồn từ sự khiếm khuyết của các tế bào gốc tạo máu. Cho đến nay, nhiều nghiên cứu đã khẳng định sự khiếm khuyết trong HSC sẽ làm thay đổi số phận của các tế bào miễn dịch hoặc là tạo ra các sự biến đổi không thể đảo ngược được. Tuy nhiên, nguyên nhân của sự khiếm khuyết này là do di truyền hay mắc phải thì chưa được rõ ràng. Vấn đề này rất quan trọng để lựa chọn nguồn tế bào gốc thích hợp nhất cho ghép tế bào gốc tạo máu HSCT: HSC là tự thân (autologous) hay đồng loài (allogeneic).
 Nếu khiếm khuyết HSC là từ quá trình dung nạp miễn dịch, HSCT tự thân sẽ là phương pháp chữa bệnh sau khi loại bỏ nguyên nhân nguy cơ và tái cấu trúc hệ thống miễn dịch bằng cách xóa bản sao tế bào lympho có nguồn gốc tạo máu. Nếu nguyên nhân khiếm khuyết HSC do di truyền chiếm ưu thế, HSCT đồng loài sẽ là một cách tiếp cận hợp lý và hiệu quả hơn, thay thế xu hướng di truyền thành tự miễn dịch HSC.
 Sau báo cáo trường hợp đầu tiên về HSCT tự thân cho bệnh nhân SLE vào năm 1997 tại Genoa (Italy), SLE đang nhanh chóng trở thành mục tiêu chính cho ghép tự thân. Đây là ca ghép đầu tiên trên thế giới cho bệnh nhân SLE nặng đã sử dụng 6-methylprednisolone trong hơn 10 năm và chỉ đáp ứng với corticosteroids tiêm tĩnh mạch và có nhiều biến chứng nặng. Là bệnh nhân đầu tiên sử dụng thuốc ức chế miễn dịch nồng độ cao, sau đó HSCT từ tủy xương tự thân giảm số lượng tế bào T ghép cho bệnh nhân. Sau ghép bệnh nhân có kết quả xét nghiệm ANA âm tính hoàn toàn. Sau 7 tháng, nhu cầu corticosteroids giảm đáng kể, protein niệu trở lại bình thường, đau ngực không còn xuất hiện. [Marmont, A., et al., Autologous marrow stem cell transplantation for severe systemic lupus erythematosus of long duration. 1997. 6(6): p. 545-548]. (1)
 Từ đó đến nay, hơn 200 bệnh nhân SLE trên toàn thế giới đã nhận được HSCT như một liệu pháp điều trị hiệu quả , chủ yếu là HSCT tự thân. lợi ích lâm sàng sau HSCT tự thân cho SLE được phản ánh bằng cách cải thiện chỉ số hoạt động của bệnh SLE (SLEDAI), kháng thể tự miễn và rối loạn chức năng thận và phổi, nhưng với giá thành cho liệu pháp ghép cao. Liệu pháp HSCT đồng loài được phát triển chậm hơn tự thân. Nguyên nhân có thể là do sự lo ngại về bệnh ghép chống chủ GvHD
 Phương pháp điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc tạo máu có tính hiệu quả cao, tỷ lệ thành công cao. Tỉ lệ tử vong khi ứng dụng tế bào gốc tạo máu điều trị lupus ban đỏ là 2%, số bệnh nhân sống sau 5 năm đạt tỉ lệ 84% với 50% bệnh nhân không còn biểu hiện bệnh (Theo kết quả nghiên cứu của Burst và cộng sự, Hematopoietic Stem Cell [Transplantation for Severe and Refractory Lupus. Analysis After Five Years and Fifteen Patients. Arthritis Rheum, 46 (11), 2917-23 Nov 2002)]. (2)
 Tuy nhiên, cần phải cân nhắc việc áp dụng phương pháp này bởi điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc tạo máu có chi phí cao, rủi ro mà người bệnh phải đối mặt khi cơ thể không còn sức đề kháng cũng khá cao.
 Điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc trung mô
 Trong thời gian gần đây, việc sử dụng liệu pháp tế bào MSCs trong lĩnh vực khoa học y tế đã cung cấp một phương pháp điều trị đồng thời, thay thế tốt hơn cho các bệnh viêm và tự miễn theo đề xuất của các nghiên cứu tiền lâm sàng. (3)
 So với phương pháp điều trị bằng tế bào gốc tạo máu thì việc dùng tế bào gốc trung mô hầu như không có rủi ro, độ an toàn cao. Tế bào gốc trung mô có thể được lấy từ tủy xương dùng cho ghép tự thân hoặc từ mô dây rốn dùng cho ghép đồng loài.
 Tuy nhiên, điểm trừ của việc điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc trung mô chính là tỉ lệ thành công thấp. Theo một nghiên cứu về hiệu quả của phương pháp điều trị này, có thể thấy tỉ lệ thành công và sống sót sau 5 năm là 84%. Trong số người bệnh còn sống sau thời gian điều trị, có 27% không còn biểu hiện bệnh, 7% có biểu hiện lui bệnh bán phần (A Long-Term Follow-Up Study of Allogeneic Mesenchymal Stem/Stromal Cell Transplantation in Patients With Drug-Resistant Systemic Lupus Erythematosus. Stem Cell Reports, 10 (3), 933-941, 2018). (4)
 Ưu điểm của việc điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc
 Có thể nói, ứng dụng tế bào gốc trong việc điều trị bệnh lupus ban đỏ mở ra nhiều hy vọng cho người bệnh. Do vậy, với người bệnh có sẵn tế bào gốc thì có thể nhanh chóng điều trị, không cần chờ đợi người hiến tặng phù hợp.
 Bên cạnh đó, việc điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc không chỉ giúp giảm nhẹ các triệu chứng của bệnh mà còn có thể có khả năng hạn chế bệnh tái phát (cần nghiên cứu thêm).
 Điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc có nhiều ưu điểm thiết thực
 Chữa bệnh lupus ban đỏ bằng tế bào gốc ở đâu?
 Để điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc, các đơn vị đòi hỏi phải có nghiên cứu, thử nghiệm lâm sàng và được cấp phép điều trị.
 Trung tâm Tế bào gốc, Hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh đang hướng đến việc đưa các ứng dụng trị liệu tế bào gốc vào lâm sàng nhờ sự phối hợp chặt chẽ của Trung tâm với các Khoa lâm sàng trong nội viện. Trong đó, ứng dụng liệu pháp tế bào gốc trung mô trong điều trị Lupus ban đỏ hệ thống và các bệnh tự miễn khác là một trong những mục tiêu lớn mà Trung tâm Tế bào gốc, Hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh hướng đến.
 Trung tâm Tế bào gốc Bệnh viện Tâm Anh được đầu tư hệ thống trang thiết bị hiện đại, đồng bộ, sử dụng các kỹ thuật tiên tiến nhất trong y sinh giúp xử lý, lưu trữ, phân tích, đánh giá chuẩn xác chất lượng của từng mẫu tế bào. Trung tâm luôn không ngừng cập nhật công nghệ và thành tựu y sinh học hiện đại vào ứng dụng thực tế, cập nhật những thông tin mới nhất về ứng dụng điều trị bệnh bằng tế bào gốc, với mục đích giúp hỗ trợ điều trị bệnh cho người bệnh hiệu quả nhất.
 Để đặt lịch thăm khám, tư vấn các vấn đề về sức khỏe tại Hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh, Quý khách vui lòng liên hệ:
 Việc điều trị lupus ban đỏ bằng tế bào gốc đang ở trong giai đoạn đầu tiên của ứng dụng lâm sàng. Với sự phát triển của y học, phương pháp điều trị này được kỳ vọng có thể đẩy lùi một căn bệnh tự miễn nghiêm trọng, giúp người bệnh lupus ban đỏ có thêm hy vọng trong việc được điều trị bệnh hiệu quả.