美國特殊藥品

美國特殊藥品（specialty drugs/pharmaceuticals in the United States），簡稱特藥（相對於普藥），是對最近高成本，高度複雜和/或涉及需要醫事人員密切注意及照顧（high touch）的藥品所給予的名稱。特殊藥品通常是生物製藥，“從活細胞發展出的藥品” - 可透過注射或輸注方式施用（也有口服式）。這類藥品用於治療複雜或罕見慢性病，例如癌症、類風濕關節炎、血友病、人類免疫缺乏病毒（HIV）、銀屑病（牛皮癬）、 炎症性腸病 、和C型肝炎。
在美國市場，1990年有10種特殊藥品，到1990年代中期，增加到接近30種，到2008年有200種，而到2015年則有300種。這類藥品被定義為“特殊”的原因是因為它們的價格比非屬特殊藥品的價格高很多。聯邦醫療保險（Medicare）把議價後每月價格在670美元，或更高的藥品定義為特殊藥品，將這種藥品歸類在患者需要分攤較高費用的等級中。如果藥品需要特殊處理，或只能經由有限的分銷網絡取得，這類藥品也被視為特殊藥品。根據針對美國醫療衛生產業提供資訊、服務、和技術的IMS Health公司所提供的數據，在2015年，“特殊藥品佔美國藥品總支出的三分之一，從2004年的19％上升，往10年後佔50％的方向前進”。根據2010年《富比士》雜誌上的一篇文章，針對治療罕見疾病的特殊藥品變得“超乎人們想像的昂貴”，並且它們的成功正逢“提供給大眾的傳統藥品業務開始式微的時候”。華爾街日報》在2015年刊出的報導中臆測，這種大幅的差價是由於治療罕見疾病與治療常見疾病相比，被感知的價值就非常昂貴的緣故。

**定義和共同特徵**
藥品必須是高成本、高複雜性、或高接觸，才會被藥物福利管理公司麥哲倫公司（Magellan Rx Management）歸類為特殊藥品。這種藥品被定義為“用於治療複雜慢性病，價格昂貴的口服或注射藥物”。根據2013年《Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy》上的一篇文章，有鑑於特殊藥品在治療慢性疾病變得日益重要，以及日漸高漲的價格，昂貴的藥品就被定義為特殊藥品。藥品被定義為特殊的其他標準還有“需要注射或輸注的生物製藥，或是需要特殊處理，或僅能透過有限的分銷網絡取得的藥品”。與非特殊藥品相比，特殊藥品的價格非常高昂，“每30天份量的費用超過1,000美元”。
特殊藥品涵蓋四十多種治療類別和特殊疾病狀態，種類超過500。
醫學博士F. Randy Vogenberg認為這類藥品難以管理的原因之一是缺乏標準準的定義。“這類藥品通常需要特殊處置、管理、獨特的庫存，以及對特定慢性病、急性病症、或複雜療法的患者，提供高度的監測和支持，加上全面的患者教育服務，並與患者和開立處方者之間協調。” 

**高昂成本**
通常價格昂貴的藥品最有被定義為特殊藥品的可能。“無論是按費用總數還是按病人個別計算”，它們的費用很高。通常每30天份量的花費在1,000美元以上，就算是高成本藥品。聯邦醫療保險D部分計劃“把每月花費超過600美元的藥品定義為特殊藥品”。在賓夕法尼亞州受到特許經營的專業網路藥房Philidor Rx Services，主要是把藥廠Bausch Health生產的昂貴藥品直接銷售給患者，並為客戶處理保險索賠事務。，像是米諾環素（Solodyn），Efinaconazole（商品名Jublia）和維A酸（Tretinoin），均應視為特殊藥品。

**高複雜度**
特殊藥品在生產方面更為複雜。這類是“高度複雜的藥物，通常以生物學為基礎，在結構上模仿人體之內發現的化合物”。特種藥品通常是生物製藥-“源自活細胞的藥物”，但生物製藥“並不必然被視為特殊藥品”。 “生物製藥”可透過生物技術方法，和其他尖端技術來生產。例如，透過基因的細胞生物學製藥通常位居生物醫學研究的尖端，可用於尚無其他治療方法可資利用的醫學狀況。”
根據FDA，生物製藥，或


**高接觸**
一些特殊藥品可口服，或自行注射。而有其他的則需透過專業給藥或注射/輸注。通常需要高接觸的患者護理管理是要對副作用做控制，並確保合規。為確保藥物管理能適當達成，還必須進行專門的處置和分配。特殊藥品患者護理管理既是高科技，也是高接觸性護理，也是patient patcitipation的護理，具有“更多的面對面時間，更多的人際互動。美國國家醫學院將這種患者參與的護理定義為“尊重並響應患者個人的偏好、需求、和價值觀的護理”。
特殊藥物“不得在無醫事人員持續臨床支持的情況下使用” 。

**取得不易**
特殊藥品在處理程序和給藥時有特殊要求，包括必須處在受控的環境之下，例如特定的溫度控制，以確保產品維持完整。通常只會經過有限的分銷網絡（例如特定的藥房）取得。這種藥品對於“醫療衛生提供者而言，有管理上的難度”。

**罕見且複雜疾病**
特殊藥品提供予“罹患複雜疾病，但相對規模較小的患者群體使用”。

**歷史**
“特殊藥品起源於1970年代，當時有藥品被用來治療癌症、HIV、不孕症、和血友病，而這類藥品必須在溫度受控情況下儲存。”
根據《The American Journal of Managed Care》，在1990年，美國市場上有10種特殊藥品。而根據美國國家生物技術信息中心，到1990年代中期，市場上的此類藥品不到30種，但到2008年，數字已增至200種。
根據《美國1983年孤兒藥法案》，特殊藥品也可定位為孤兒藥，或是罕見孤兒藥。頒布此項法令是為促進孤兒藥的開發，用於治療罕見疾病，例如受到亨丁頓舞蹈症、肌陣攣、肌萎縮性側索硬化症、妥瑞症症、和肌肉萎縮症的少數患者。

並非所有特殊藥品即為孤兒藥。根據湯森路透社在2012年出刊的“孤兒藥的經濟力量”的說法，對孤兒藥研發投資的增加，部分原因是美國國會頒布《1983年孤兒藥法案》，賦予治療“罕見疾病”（受影響者人數少於20萬人）藥品的藥廠額外的壟斷權力。類似的法案也在世界其他地區建立，其中許多是由“高調的慈善資金”所推動。根據在2010年《富比士》雜誌上發表的一篇文章，藥廠在1983年之前有很大程度是把罕見疾病忽略，而專注於研發那些影響到數以百萬計患者的藥物。 
早在1988年，《紐約時報》就有關伊士曼柯達公司收購總部位於紐約市的Sterling Drug的報導中就使用到特殊藥品這個名詞，斯特林製藥是生產特殊藥品以及其他藥品的藥廠。後來Shire (pharmaceutical company)在2000年收購BioChem Pharma這家藥廠後，將其創建成一家製造特殊藥品的公司。到2001年，夏爾藥廠已成為全球發展最快的特殊藥品藥廠之一。

到2001年，CVS藥局旗下的的特殊藥品藥房（specialty pharmacy，SP）ProCare是美國“最大的特殊藥品零售/郵購綜合供應商”。10ProCare於2002年與CVC藥局旗下的藥物福利管理公司PharmaCare合併。CVC藥局在其2001年的年度報告中預計“當時規模在160億美元的特殊藥品市場”將“比傳統藥品以更快的速度增長，在很大程度上是由於強大的生物製藥開發所促成”。到2014年，CVS Caremark（CVC藥局母公司，後更名為CVC Health）、快捷藥方、和沃爾格林等三家公司在美國的特殊藥品市場佔有率超過50％。4

在2000年至2010年間，有越來越多的口服腫瘤治療藥物首度進入市場，大多數的腫瘤治療是由社區層級醫療機構提供。到2008年，許多其他治療癌症的藥物被開發出來，這類藥物的開發，成長為價值達到數十億美元的產業。

在2003年頒布的《Medicare Prescription Drug, Improvement, and Modernization Act》 was enacted是38年以來最大一次的聯邦醫療保險（Medicare）改革，其中包括通過減稅和補貼措施，向聯邦醫療保險D部分受益人提供處方藥福利。2004年，Centers for Medicare and Medicaid Services（CMS）擬定一份有關獲得藥物覆蓋的最終指南報告，把特殊藥品納入處方集中。當時的CMS指南有四個等級：第1級包括首選通用名藥物（學名藥），第2級包括首選品牌藥，第3級包括非首選品牌藥和學名藥，第4級則包括特殊藥品。到2006年1月1日，聯保醫療保險D部分生效。69這部分是Medicare的擴張，對以往沒有處方藥保險的人，尤其是老年人，提供覆蓋。
到2008年，美國大多數處方藥保險計劃都把特殊藥品級別加入，其中一些把注射藥物當作一個單獨的級別。這兩個級別受益人要分攤較高的費用。
到2011年，有更多聯邦醫療保險D部分保險計劃把“被稱為特殊藥品的高價藥品等級加入”。1
到2014年，在患者保護與平價醫療法案（又稱歐巴馬健保）實施後，所建立的醫療保險市集中，所提供的醫療保險計劃中的大多數，都包含有4級或者5級的處方集，特殊藥品都排在最高的層級。

**美國退休人員協會**
根據美國退休人員協會（AARP）在2015年的報告，“在46種治療藥物種類中，除4種以外，其他的年均零售價格漲幅均超過2013年的通貨膨脹率。所有藥物的價格漲幅為1.7％至77.2％。” 

**風險評估與管控計劃**

2007年9月27日，布希總統制定《