美国特殊药品

美国特殊药品（specialty drugs/pharmaceuticals in the United States），简称特药（相对于普药），是对最近高成本，高度复杂和/或涉及需要医事人员密切注意及照顾（high touch）的药品所给予的名称。特殊药品通常是生物制药，“从活细胞发展出的药品” - 可透过注射或输注方式施用（也有口服式）。这类药品用于治疗复杂或罕见慢性病，例如癌症、类风湿关节炎、血友病、人类免疫缺乏病毒（HIV）、银屑病（牛皮癣）、 炎症性肠病 、和C型肝炎。
在美国市场，1990年有10种特殊药品，到1990年代中期，增加到接近30种，到2008年有200种，而到2015年则有300种。这类药品被定义为“特殊”的原因是因为它们的价格比非属特殊药品的价格高很多。联邦医疗保险（Medicare）把议价后每月价格在670美元，或更高的药品定义为特殊药品，将这种药品归类在患者需要分摊较高费用的等级中。如果药品需要特殊处理，或只能经由有限的分销网络取得，这类药品也被视为特殊药品。根据针对美国医疗卫生产业提供资讯、服务、和技术的IMS Health公司所提供的数据，在2015年，“特殊药品占美国药品总支出的三分之一，从2004年的19％上升，往10年后占50％的方向前进”。根据2010年《富比士》杂志上的一篇文章，针对治疗罕见疾病的特殊药品变得“超乎人们想像的昂贵”，并且它们的成功正逢“提供给大众的传统药品业务开始式微的时候”。华尔街日报》在2015年刊出的报导中臆测，这种大幅的差价是由于治疗罕见疾病与治疗常见疾病相比，被感知的价值就非常昂贵的缘故。

**定义和共同特征**
药品必须是高成本、高复杂性、或高接触，才会被药物福利管理公司麦哲伦公司（Magellan Rx Management）归类为特殊药品。这种药品被定义为“用于治疗复杂慢性病，价格昂贵的口服或注射药物”。根据2013年《Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy》上的一篇文章，有鉴于特殊药品在治疗慢性疾病变得日益重要，以及日渐高涨的价格，昂贵的药品就被定义为特殊药品。药品被定义为特殊的其他标准还有“需要注射或输注的生物制药，或是需要特殊处理，或仅能透过有限的分销网络取得的药品”。与非特殊药品相比，特殊药品的价格非常高昂，“每30天份量的费用超过1,000美元”。
特殊药品涵盖四十多种治疗类别和特殊疾病状态，种类超过500。
医学博士F. Randy Vogenberg认为这类药品难以管理的原因之一是缺乏标准准的定义。“这类药品通常需要特殊处置、管理、独特的库存，以及对特定慢性病、急性病症、或复杂疗法的患者，提供高度的监测和支持，加上全面的患者教育服务，并与患者和开立处方者之间协调。” 

**高昂成本**
通常价格昂贵的药品最有被定义为特殊药品的可能。“无论是按费用总数还是按病人个别计算”，它们的费用很高。通常每30天份量的花费在1,000美元以上，就算是高成本药品。联邦医疗保险D部分计划“把每月花费超过600美元的药品定义为特殊药品”。在宾夕法尼亚州受到特许经营的专业网路药房Philidor Rx Services，主要是把药厂Bausch Health生产的昂贵药品直接销售给患者，并为客户处理保险索赔事务。，像是米诺环素（Solodyn），Efinaconazole（商品名Jublia）和维A酸（Tretinoin），均应视为特殊药品。

**高复杂度**
特殊药品在生产方面更为复杂。这类是“高度复杂的药物，通常以生物学为基础，在结构上模仿人体之内发现的化合物”。特种药品通常是生物制药-“源自活细胞的药物”，但生物制药“并不必然被视为特殊药品”。 “生物制药”可透过生物技术方法，和其他尖端技术来生产。例如，透过基因的细胞生物学制药通常位居生物医学研究的尖端，可用于尚无其他治疗方法可资利用的医学状况。”
根据FDA，生物制药，或


**高接触**
一些特殊药品可口服，或自行注射。而有其他的则需透过专业给药或注射/输注。通常需要高接触的患者护理管理是要对副作用做控制，并确保合规。为确保药物管理能适当达成，还必须进行专门的处置和分配。特殊药品患者护理管理既是高科技，也是高接触性护理，也是patient patcitipation的护理，具有“更多的面对面时间，更多的人际互动。美国国家医学院将这种患者参与的护理定义为“尊重并响应患者个人的偏好、需求、和价值观的护理”。
特殊药物“不得在无医事人员持续临床支持的情况下使用” 。

**取得不易**
特殊药品在处理程序和给药时有特殊要求，包括必须处在受控的环境之下，例如特定的温度控制，以确保产品维持完整。通常只会经过有限的分销网络（例如特定的药房）取得。这种药品对于“医疗卫生提供者而言，有管理上的难度”。

**罕见且复杂疾病**
特殊药品提供予“罹患复杂疾病，但相对规模较小的患者群体使用”。

**历史**
“特殊药品起源于1970年代，当时有药品被用来治疗癌症、HIV、不孕症、和血友病，而这类药品必须在温度受控情况下储存。”
根据《The American Journal of Managed Care》，在1990年，美国市场上有10种特殊药品。而根据美国国家生物技术信息中心，到1990年代中期，市场上的此类药品不到30种，但到2008年，数字已增至200种。
根据《美国1983年孤儿药法案》，特殊药品也可定位为孤儿药，或是罕见孤儿药。颁布此项法令是为促进孤儿药的开发，用于治疗罕见疾病，例如受到亨丁顿舞蹈症、肌阵挛、肌萎缩性侧索硬化症、妥瑞症症、和肌肉萎缩症的少数患者。

并非所有特殊药品即为孤儿药。根据汤森路透社在2012年出刊的“孤儿药的经济力量”的说法，对孤儿药研发投资的增加，部分原因是美国国会颁布《1983年孤儿药法案》，赋予治疗“罕见疾病”（受影响者人数少于20万人）药品的药厂额外的垄断权力。类似的法案也在世界其他地区建立，其中许多是由“高调的慈善资金”所推动。根据在2010年《富比士》杂志上发表的一篇文章，药厂在1983年之前有很大程度是把罕见疾病忽略，而专注于研发那些影响到数以百万计患者的药物。 
早在1988年，《纽约时报》就有关伊士曼柯达公司收购总部位于纽约市的Sterling Drug的报导中就使用到特殊药品这个名词，斯特林制药是生产特殊药品以及其他药品的药厂。后来Shire (pharmaceutical company)在2000年收购BioChem Pharma这家药厂后，将其创建成一家制造特殊药品的公司。到2001年，夏尔药厂已成为全球发展最快的特殊药品药厂之一。

到2001年，CVS药局旗下的的特殊药品药房（specialty pharmacy，SP）ProCare是美国“最大的特殊药品零售/邮购综合供应商”。10ProCare于2002年与CVC药局旗下的药物福利管理公司PharmaCare合并。CVC药局在其2001年的年度报告中预计“当时规模在160亿美元的特殊药品市场”将“比传统药品以更快的速度增长，在很大程度上是由于强大的生物制药开发所促成”。到2014年，CVS Caremark（CVC药局母公司，后更名为CVC Health）、快捷药方、和沃尔格林等三家公司在美国的特殊药品市场占有率超过50％。4

在2000年至2010年间，有越来越多的口服肿瘤治疗药物首度进入市场，大多数的肿瘤治疗是由社区层级医疗机构提供。到2008年，许多其他治疗癌症的药物被开发出来，这类药物的开发，成长为价值达到数十亿美元的产业。

在2003年颁布的《Medicare Prescription Drug, Improvement, and Modernization Act》 was enacted是38年以来最大一次的联邦医疗保险（Medicare）改革，其中包括通过减税和补贴措施，向联邦医疗保险D部分受益人提供处方药福利。2004年，Centers for Medicare and Medicaid Services（CMS）拟定一份有关获得药物覆盖的最终指南报告，把特殊药品纳入处方集中。当时的CMS指南有四个等级：第1级包括首选通用名药物（学名药），第2级包括首选品牌药，第3级包括非首选品牌药和学名药，第4级则包括特殊药品。到2006年1月1日，联保医疗保险D部分生效。69这部分是Medicare的扩张，对以往没有处方药保险的人，尤其是老年人，提供覆盖。
到2008年，美国大多数处方药保险计划都把特殊药品级别加入，其中一些把注射药物当作一个单独的级别。这两个级别受益人要分摊较高的费用。
到2011年，有更多联邦医疗保险D部分保险计划把“被称为特殊药品的高价药品等级加入”。1
到2014年，在患者保护与平价医疗法案（又称欧巴马健保）实施后，所建立的医疗保险市集中，所提供的医疗保险计划中的大多数，都包含有4级或者5级的处方集，特殊药品都排在最高的层级。

**美国退休人员协会**
根据美国退休人员协会（AARP）在2015年的报告，“在46种治疗药物种类中，除4种以外，其他的年均零售价格涨幅均超过2013年的通货膨胀率。所有药物的价格涨幅为1.7％至77.2％。” 

**风险评估与管控计划**

2007年9月27日，布希总统制定《