[ca] Després de la publicació del Reial Decret 1015/2009 es va regular la disponibilitat de medicaments en situacions especials, inclòs l'ús en condicions diferents a les autoritzades. L'any 2010 es va establir una normativa a Catalunya que considera que les Comissions de Farmàcia i Terapèutica són les responsables de verificar el compliment dels requisits de les sol·licituds de tractaments en condicions diferents a les aprovades. A l'Hospital Universitari Vall d'Hebron es va establir el Comitè d'Avaluació de Tractaments en Situacions Especials d'Ús (CATSEU) que dóna suport en les decisions sobre aquestes sol·licituds i vetlla per a reduir el risc d'un ús excessiu de medicaments amb proves d'eficàcia poc concloents, amb incertesa sobre la seva toxicitat i amb un cost elevat. Addicionalment, promou el seguiment de l'evolució dels pacients tractats per a generar nova informació amb l'avaluació de resultats i fomenta la realització d'estudis de recerca en determinades situacions clíniques. Actualment, el rituximab continua essent el fàrmac més sol·licitat al CATSEU, i la glomerulonefritis per canvis mínims (GCM), la nefropatia membranosa (NM) i el lupus eritematós sistèmic (LES) segueixen essent les indicacions més freqüents per a les que es sol·licita. En canvi, l'evidència publicada del seu ús en aquestes indicacions és escassa i amb resultats variables. Aquesta manca d'evidència sovint genera incertesa sobre l'aprovació de les sol·licituds, pel que disposar de dades de pacients tractats en el nostre centre pot ser d'ajuda en la presa de decisions. Els resultats del primer estudi, realitzat en 61 pacients amb glomerulopaties tractats amb rituximab, mostren que aquest es va sol·licitar majoritàriament per a pacients amb NM (49,2 %), GCM (24,6 %) i glomerulonefritis membranoproliferativa (GMP) (19,7 %) refractàries a diverses línies de tractaments prèvies o amb corticodependència. En la majoria dels pacients amb NM i GCM es va observar algun grau de resposta, ja sigui completa o parcial, però en els pacients amb GMP i glomeruloesclerosi focal i segmentària (GFS) la resposta va ser escassa. En els pacients amb NM es va observar una disminució significativa en la proteïnúria (6.000 mg/24h vs. 1.468,8 mg/24h; p<0,01) i en els nivells d'anticossos anti-PLA2R abans i després del rituximab. En el cas de la GCM, després del tractament amb rituximab es va observar una disminució significativa en els nivells de proteïnúria respecte els basals (6.000 mg/24h vs. 196,8 mg/24h; p=0,013), així com un augment significatiu dels nivells d'albúmina sèrica. En el segon estudi, es van analitzar els resultats observats en 33 pacients amb manifestacions no nefrològiques del LES tractats amb rituximab, que es va sol·licitar majoritàriament per al tractament de: trombocitopènia (30,3 %), artritis (30,3 %), manifestacions neurològiques (24,2 %) i lupus cutani (15,2 %). La majoria de pacients tractats eren refractaris als tractaments previs utilitzats o presentaven corticodependència. En tres de cada quatre pacients es va descriure una resposta, tot i que la majoria van ser remissions parcials. Addicionalment, es va observar una disminució significativa en la puntuació de l'índex SLEDAI-2K en comparació amb les puntuacions basals (9 punts vs. 1,5 punts; p<0,00001). També hi va haver una disminució significativa en la mediana de brots de la malaltia després de l'ús de rituximab (4 vs. 2, p=0,00008), amb una taxa de 48,4 brots per 100 pacients-any i 37,3 brots per 100 pacients-any, respectivament. Els nivells d'anticossos anti-DNAdc van disminuir significativament després del rituximab. Els millors resultats es van observar en pacients amb trombocitopènia, amb una millora significativa en els recomptes de plaquetes abans i després del tractament, en els pacients amb lupus cutani i en aquells amb manifestacions neurològiques. En canvi, es van descriure pitjors resultats en els pacients amb manifestacions articulars com a simptomatologia principal.

[es] Tras la publicación del Real Decreto 1015/2009 se reguló la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales, incluido el uso en condiciones diferentes a las autorizadas. El año 2010 se estableció una normativa en Cataluña que considera que las Comisiones de Farmacia y Terapéutica son las responsables de verificar el cumplimiento de los requisitos de las solicitudes de tratamientos en condiciones diferentes a las aprobadas. En el Hospital Universitario Vall d'Hebron se estableció el Comité de Evaluación de Tratamientos en Situaciones Especiales (CATSEU) que da soporte a las decisiones sobre estas solicitudes y vela por reducir el riesgo de un uso excesivo de medicamentos con pruebas de eficacia poco concluyentes, con incertidumbre sobre su toxicidad y con un coste elevado. Adicionalmente, promueve el seguimiento de la evolución de los pacientes tratados para generar nueva información con la evaluación de resultados y fomenta la realización de estudios de investigación en determinadas situaciones clínicas. Actualmente, rituximab continúa siendo el fármaco más solicitado al CATSEU, y la glomerulonefritis por cambios mínimos (GCM), la nefropatía membranosa (NM) y el lupus eritematoso sistémico (LES) siguen siendo las indicaciones más frecuentes por las que éste se solicita. En cambio, la evidencia publicada de su uso en estas indicaciones es escasa y con resultados variables. Esta falta de evidencia a menudo genera incertidumbre sobre la aprobación de las solicitudes, por lo que disponer de datos de pacientes tratados en nuestro centro puede ser de ayuda en la toma de decisiones. Los resultados del primer estudio, realizado en 61 pacientes con glomerulopatias tratados con rituximab, muestran que éste se solicitó mayoritariamente para pacientes con NM (49,2 %), GCM (24,6 %) y glomerulonefritis membranoproliferativa (GMP) (19,7 %) refractarias a varias líneas de tratamiento previas o con corticodependencia. En la mayoría de pacientes con NM y GCM se observó algún grado de respuesta, ya sea completa o parcial, pero en los pacientes con GMP y glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GFS) la respuesta fue escasa. En los pacientes con NM se observó una disminución significativa en la proteinuria (6.000 mg/24h vs. 1.468,8 mg/24h; p<0,01) y en los niveles de anticuerpos anti-PLA2R antes y después de rituximab. En el caso de la GCM, después del tratamiento se observó una disminución significativa en los niveles de proteinuria respeto los basales (6.000 mg/24h vs. 196,8 mg/24h; p=0,013), así como un aumento significativo en los niveles de albúmina sérica. En el segundo estudio, se analizaron los resultados observados en 33 pacientes con manifestaciones no nefrológicas del LES tratados con rituximab, que se solicitó mayoritariamente para el tratamiento de: trombocitopenia (30,3 %), artritis (30,3 %), manifestaciones neurológicas (24,2 %) y lupus cutáneo (15,2 %). La mayoría de pacientes tratados eran refractarios a los tratamientos previos utilizados o presentaban corticodependencia. En tres de cada cuatro pacientes se describió una respuesta, aunque la mayoría fueron respuestas parciales. Adicionalmente, se observó una disminución significativa en la puntuación del índice SLEDAI-2K en comparación con las puntuaciones basales (9 puntos vs. 1,5 puntos; p<0,00001). También hubo una disminución significativa en la mediana de brotes de la enfermedad después del uso de rituximab (4 vs. 2, p=0,00008), con una tasa de 48,4 brotes por 100 pacientes-año y 37,3 brotes por 100 pacientes-año, respectivamente. Los niveles de anticuerpos anti-DNAdc disminuyeron significativamente después de rituximab. Los mejores resultados se observaron en pacientes con trombocitopenia, con una mejora significativa en los recuentos de plaquetas antes y después del tratamiento, en los pacientes con lupus cutáneo y en aquellos con manifestaciones neurológicas. En cambio, se describieron peores resultados en los pacientes con manifestaciones articulares como sintomatología principal.