[en] Concerns about increasing acquisition costs for oncological and hematologic innovation in Europe are growing as prices of cancer drugs are increasingly high and potentially jeopardizing the financial sustainability of healthcare systems. Adequate models to assess the value of drugs are still an open debate and, even in countries with well-stablished technology assessment processes, apparently prices seem to be unrelated to value and clinical or social benefits. The general aim of this Doctoral Thesis was to evaluate the relationship between oncology and hematology drug prices and a structured assessment of parameters measuring drug value at the time of reimbursement decision in Spain to identify potential price determinants.Firstly, due to the heterogeneity in drug-assessment strategies in Europe, an analysis of the uptake and use of multicriteria approaches was conducted to evaluate drug value assessment methodologies of 37 European Health Technology Assessment Bodies(HTAb) by using EVIDEM – multi criteria decision analysis – as the reference framework. As a conclusion, EVIDEM's framework provides contextual value assessment dimensions already used by some HTAb in Europe that can be escalated to other agencies. Most of the 37 European HTAb have room to broaden their contextual assessment tools, especially when social and medical perception of need requires to be explicit to support payer's decision on reimbursement. The full analysis and conclusions can be seen in an article published in August 2021. Further, all new 22 chemical entities with a first EMA authorization for a single onco-hematologic indication between January 2017 and December 2019 were identified, and price and reimbursement decisions of the Spanish Ministry of Health (MoH), including the notified price and public funding authorization, were tracked based on the publicly available databases and the resolutions published by the MoH until end of October 2022. For standardization and comparison purposes, a daily treatment cost based on notified prices was assigned following the Summary of Product Characteristics recommended posology for the studied indication. When the treatment duration was fixed, cost was annualized and products with a negative decision were assigned a prize of zero. For each product, a set of 56 contextual and non-contextual indicators from the EVIDEM framework was used to explore the relationship between prices and the EVIDEM's value criteria using univariate statistical analyses. The study concludes that the main drivers for oncology drug prices in the period studied seemed to be when the standard of care was combined treatments, if long-lasting responders were reported, and for several characteristics of the treatment: higher prices for fixed duration as compared to treatment until progression and lower frequencies of administration, and lower prices for oral route as compared to other routes of administration. Price was significantly related to the easiness of use of the drug, the impact of treatment on patient's autonomy, and the existence of recommendations by experts. These findings suggest that criteria other than incremental benefit/risk are important in the reimbursement decision making. The full analysis and conclusions can be seen in an article submitted (under revision) in July 2023. As general conclusions, the research suggests that the implementation of methodologies based on multiple-criteria decision analysis to set the prices of drugs may help to make robust and sustainable reimbursement decisions for new onco-hematology medicines.

[es] La preocupación por el aumento de los costes de adquisición de la innovación oncológica y hematológica en Europa está creciendo a medida que los precios de los medicamentos contra el cáncer son cada vez mayores y pueden poner en peligro la sostenibilidad financiera de los sistemas sanitarios. Los modelos adecuados para evaluar el valor de los fármacos son todavía un debate abierto e, incluso en países con procesos de evaluación de tecnologías médicas y medicamentos bien establecidos, aparentemente los precios parecen no estar relacionados con el valor y los beneficios clínicos o sociales de éstos. El objetivo general de esta Tesis Doctoral fue evaluar los precios de los medicamentos oncohematológicos en el marco de una evaluación estructurada de los parámetros que miden su valor en el momento de la decisión de reembolso en España, identificando así los posibles determinantes del precio. En primer lugar se realizó un análisis sobre la adopción y el uso de enfoques multicriterio para evaluar el valor de los fármacos de 37 agencias europeas de evaluación de tecnologías sanitarias (HTAb) mediante EVIDEM (análisis de decisiones multicriterio) como marco de referencia. La principal conclusión de la investigación fue que el marco EVIDEM proporciona dimensiones de evaluación contextual que ya utilizan algunas agencias en Europa y que puede escalarse a otros organismos. La mayoría de las 37 agencias europeas tienen margen para ampliar sus herramientas de evaluación contextual, especialmente cuando la percepción de la necesidad clínica y social requiere ser explícita para apoyar la decisión del pagador sobre el precio y condiciones de reembolso. El análisis completo y las conclusiones pueden verse en un artículo publicado en agosto de 2021. Posteriormente, se identificaron las 22 nuevas entidades químicas con una primera autorización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para una única indicación oncohematológica entre enero de 2017 y diciembre de 2019, así como las decisiones de precio (notificado) y reembolso del Ministerio de Sanidad español. Se realizó un seguimiento a partir de las bases de datos disponibles públicamente y de las resoluciones publicadas por el Ministerio hasta finales de octubre de 2022. A efectos de estandarización y comparación, se asignó un coste de tratamiento diario basado en los precios notificados siguiendo la posología recomendada por el resumen de las características del producto para la posología de la indicación estudiada. Cuando se fijó la duración del tratamiento, se calculó el coste anualizado y a los productos con decisión negativa se les asignó un precio cero. Para cada producto, se utilizó un conjunto de 56 indicadores contextuales y no contextuales del marco EVIDEM para explorar la relación entre precios y criterios de valor de EVIDEM mediante análisis estadísticos univariantes. El estudio concluye que los principales motores para fijar los precios de los medicamentos oncológicos en España están relacionados con el hecho que el estándar de atención sean ratamientos combinados, si se informa de pacientes que tienen respuestas de larga duración, y para diversas características del tratamiento: precios más elevados para una duración fija en comparación con el tratamiento hasta su progresión y frecuencias administración más bajas, y precios más bajos para la vía oral en comparación con otras vías de administración. El precio se relacionó significativamente con la facilidad de uso del fármaco, el impacto del tratamiento en la autonomía del paciente y la existencia de recomendaciones de expertos. El análisis completo y las conclusiones pueden verse en un artículo enviado (en revisión) en julio de 2023. Como conclusión general de la investigación, la implementación de metodologías de análisis de decisiones con criterios múltiples para fijar los precios de los medicamentos puede ayudar a tomar decisiones de reembolso sólidas.