[ca] INTRODUCCIÓ: La innovació i la recerca en càncer són molt actives i la incorporació de nous medicaments a l'arsenal terapèutic implica un procés regulador i de posicionament complexos, fet que comporta un increment de sol·licituds d'ús de medicaments en situacions especials (MSE). A Espanya, el Reial decret 1015/2009 regula l'ús de Productes Medicinals en Situacions Especials (MSE), en tres escenaris: ús FFT (l'ús de medicaments fora de la seva indicació aprovada per agències reguladores), ús compassiu de medicaments en investigació (UCMI), i l'ús de medicaments estrangers no autoritzats a Espanya. A més, el sistema de salut espanyol està descentralitzat, establint-se polítiques autonòmiques específiques d'ús de medicaments, incloent-hi els MSE. Segons la literatura a l'oncohematologia, l'ús FFT és freqüent. El 13-71% dels pacients adults amb càncer rebran un FFT durant el seu tractament, segons un informe de la UE. Tanmateix, les dades sobre els resultats de salut de l'ús de MSE en oncologia són escasses i heterogènies. L'Institut Català d'Oncologia (ICO) és una institució integral de càncer que presta atenció a aproximadament el 45% dels pacients adults amb càncer a Catalunya. Pel que fa a l'ús de MSE, disposa de criteris d'elegibilitat establerts, amb avaluació multidisciplinària i multicèntrica de les sol·licituds per part d'un grup delegat del Comitè de Farmàcia i Terapèutica de l'ICO, centrant-se en l'evidència que recolza el MSE i ponderant els possibles beneficis i riscos del seu ús, considerant les alternatives disponibles i els aspectes econòmics. HIPÒTESI: L'avaluació dels resultats obtinguts pels MSE i l'anàlisi de possibles factors determinants generarà evidència científica valuosa que contribuirà a la presa de decisions en aquest àmbit. OBJECTIUS: L'objectiu general va ser analitzar, descriure i avaluar els resultats en salut d'una àmplia cohort de pacients amb càncer que van rebre un MSE com a tractament de la seva malaltia, entre el 2011 i el 2020, en tres centres d'una institució especialitzada en càncer. Es pretenia generar nous coneixements sobre el medicament i els seus resultats, que puguin orientar la presa de decisions i contribuir a millorar els procediments relacionats amb els MSE. Com a objectius específics, es va realitzar l'anàlisi descriptiva de les sol·licituds, es va avaluar la supervivència global (SG), la supervivència lliure d'esdeveniments (SLE), la durada del tractament (DT) i els motius d'interrupció dels tractaments amb MSE. L'anàlisi es va realitzar globalment i per separat per malalties hematològiques i oncològiques.

[es] INTRODUCCIÓN: La innovación e investigación en cáncer son muy activas y la incorporación de nuevos medicamentos al arsenal terapéutico oncológico implica un proceso regulatorio y de posicionamiento complejo, que comporta un incremento de solicitudes de uso de medicamentos en situaciones especiales (MSE). En España, el Real Decreto 1015/2009 regula el uso de MSE, en tres escenarios: uso FFT (uso de medicamentos fuera de su indicación aprobada por agencias reguladoras), uso compasivo de medicamentos en investigación (UCMI), y el uso de medicamentos extranjeros no autorizados en España. Además, el sistema de salud español está descentralizado, estableciéndose políticas autonómicas específicas de uso de medicamentos, incluyendo los MSE. Según la literatura, en oncohematología, el uso de FFT es frecuente. El 13-71% de los pacientes adultos con cáncer recibirán un FFT durante su tratamiento, según un informe de la UE. Sin embargo, los datos sobre los resultados de salud del uso de MSE en oncohematología son escasos y heterogéneos. El Institut Català d'Oncologia (ICO) es una institución integral de cáncer que presta atención a aproximadamente el 45% de los pacientes adultos con cáncer en Cataluña. Respecto al uso de MSE, dispone de criterios de elegibilidad establecidos, con evaluación multidisciplinaria y multicéntrica de las solicitudes por un grupo delegado del Comité de Farmacia y Terapéutica del ICO, centrándose en la evidencia que respalda el MSE y ponderando los possibles beneficios y riesgos de su uso, considerando las alternativas disponibles y los aspectos económicos. HIPÓTESIS: La evaluación de los resultados obtenidos para los MSE, y el análisis de posibles factores determinantes generará evidencia científica valiosa que contribuirá a la toma de decisiones en este ámbito. OBJETIVOS: El objetivo general fue analizar, describir y evaluar los resultados en salud de una amplia cohorte de pacientes con cáncer que recibieron un MSE como tratamiento de su enfermedad, entre 2011 y 2020, en tres centros de una institución especializada en cáncer. Se pretendía generar nuevo conocimiento acerca del medicamento y sus resultados, que pueda orientar la toma de decisiones y contribuya a mejorar los procedimientos relacionados con los MSE. Como objetivos específicos, se realizó el análisis descriptivo de las solicitudes de tratamiento, se evaluó la supervivencia global (SG), la supervivencia libre de eventos (SLE), la duración del tratamiento MSE (DT) y los motivos para la interrupción de los tratamientos de MSE. El análisis se realizó globalmente y por separado para enfermedad hematológica u oncológica.