538. — 8 octobre 2024. — Mme Sylvie Ferrer attire l’attention de Mme la ministre de la santé et de l’accès aux soins sur la situation des malades atteints de myélome multiple, un cancer de la moelle osseuse qui altère profondément la qualité de vie, avec de très fréquentes fractures osseuses, principalement vertébrales, extrêmement douloureuses et invalidantes. Cette maladie souvent fatale concerne 30 000 personnes en France selon les estimations, dont 5 000 nouveaux cas chaque année. Depuis 2018, l’Agence européenne des médicaments a délivré des avis favorables pour plusieurs nouveaux médicaments innovants de la catégorie des cellules CAR-T et des bispécifiques dans l’optique de leur mise sur le marché en Europe. L’arrivée de cette médecine innovante a fait naître l’espoir d’un accès au traitement pour les patients européens atteints de myélome multiple et autres maladies leucémiques. Mais en France, la Haute Autorité de santé (HAS) en charge de l’évaluation des médicaments innovants tarde à accorder des autorisations de mise sur le marché français à ces nouveaux traitements. Malgré le nombre limité de patients en échec thérapeutique, la logique économique prime sur la santé et l’intérêt des patients ; l’évaluation des médicaments est faite sur un critère d’amélioration du service médical rendu (ASMR) qui est systématiquement évalué au niveau 5 lorsqu’il est impossible de comparer avec pertinence le nouveau traitement à un ancien traitement ayant fonctionné (ce qui est le cas pour des malades ayant épuisé tous les autres traitements et donc la maladie continue de progresser). Cette décision est incompréhensible alors que d’autres pays européens disposent de ces médicaments et ont été plus performants dans les délais d’évaluation. Cette inertie de la HAS et cette inadéquation de la réglementation en matière de traitement du myélome multiple empêchent le remboursement des nouveaux médicaments et leur utilisation par les centres et condamnent des Français. Il est crucial de revoir les approches méthodologiques en vigueur à la HAS pour l’évaluation des traitements, celles-ci étant inadaptées aux nouvelles classes de médicaments issus de la biotechnologie. En conséquence, elle lui demande quelles sont les mesures que le Gouvernement compte mettre en œuvre pour que les traitements contre le myélome multiple deviennent accessibles au plus grand nombre et pour que les procédures évaluatives de la HAS s’adaptent à un nouveau paradigme. Ces dernières années, quatre spécialités ont bénéficié d’une Autorisation de mise sur le marché (AMM) dans le traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire. Il s’agit des CAR T cell ABECMA (Idecabtagene vicleucel) dont l’AMM a été délivrée le 18 août 2021 et CARVYKTI qui a obtenu son AMM le 25 mai 2022 et de deux anticorps bispécifiques, TECVAYLI (teclistamab) et ELREXFIO (elranatamab), autorisés respectivement le 23 août 2022 et le 7 décembre 2023. Ces quatre spécialités ont bénéficié d’autorisations d’accès précoce dans cette indication rapidement après l’octroi de l’AMM pour ABECMA et TECVAYLI et près de 7 mois avant l’octroi de son AMM pour ELREXFIO. Les patients ont ainsi bénéficié d’un accès rapide à ces nouveaux traitements dans le cadre de l’accès précoce mis en place par la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021 avec une prise en charge à 100 % du coût du traitement par l’assurance maladie. Ces autorisations d’accès précoce ont fait l’objet de renouvellements qui ont garanti l’accès des patients à ces traitements et la prise en charge des spécialités concernées dans ce cadre jusqu’à ce jour. ABECMA, auquel la commission de la transparence a reconnu, dans son avis du 21 juin 2023, un service médical rendu important et un niveau d’Amélioration du service médical rendu (ASMR) de niveau IV, a été inscrit sur la liste en sus des prestations d’utilisation par arrêté du 5 novembre 2024 pour une prise en charge en droit commun. Concernant CARVYKTI, cette spécialité a fait l’objet d’une réévaluation par la Commission de la Transparence en juillet 2025 lui reconnaissant une ASMR de niveau III au regard de la mise à disposition par le laboratoire de données cliniques issues des études de phase III. Enfin, les spécialités ELREXFIO et TECVAYLI font actuellement l’objet d’une ASMR de niveau V dans l’attente des données des études de phase III en cours. Ces dernières devraient permettre de démontrer l’efficacité clinique de ces spécialités et permettre une réévaluation de leur niveau d’ASMR fondée sur des données robustes. La spécialité TECVAYLI a par ailleurs fait l’objet d’un arrêté de prise en charge en fin d’année 2025 permettant ainsi d’offrir une nouvelle alternative thérapeutique à des patients atteints d’un myélome multiple ayant reçu au moins trois traitements antérieurs et dont la maladie a progressé. Concernant ELREXFIO, même si les négociations permettant l’arrivée en droit commun de ce médicament sont toujours en cours, le système d’accès au marché et en particulier l’accès dérogatoire permet d’ores et déjà aux patients français qui y sont éligibles et pour lesquels l’intérêt clinique est préjugé favorable, d’en bénéficier.